美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格10-Q
(馬克一)
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根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告 |
關於截至的季度期間
或
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根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
從開始的過渡期 至
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名，詳見其約章)
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(州或其他司法管轄區) 公司或組織) |
(I.R.S.僱主 |
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(主要行政機關地址) |
(郵政編碼) |
註冊人電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)節登記的證券：
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每一類的名稱 |
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交易 符號 |
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每間交易所的註冊名稱 |
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(納斯達克全球市場) |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)條要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內一直符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
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大型加速文件管理器 |
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☐ |
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☒ |
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非加速文件管理器 |
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規模較小的新聞報道公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)條提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。☐*☒
截至2020年11月3日，註冊者擁有
氙氣製藥公司
表格10-Q季度報告
截至2020年9月30日的季度
目錄
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頁 |
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第一部分財務信息 |
1 |
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項目1.財務報表 |
1 |
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截至2020年9月30日和2019年12月31日的合併資產負債表 |
1 |
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截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的綜合經營報表和全面虧損報表 |
2 |
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截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的股東權益綜合報表 |
3 |
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截至2020年和2019年9月30日的9個月合併現金流量表 |
5 |
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合併財務報表附註 |
6 |
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項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析 |
13 |
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項目3.關於市場風險的定量和定性披露 |
24 |
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項目4.控制和程序 |
24 |
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第二部分：其他資料 |
24 |
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項目1.法律訴訟 |
24 |
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第1A項危險因素 |
25 |
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項目6.展品 |
62 |
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簽名 |
63 |
在這份Form 10-Q季度報告中，“我們”、“氙氣”和“公司”指的是氙氣製藥公司及其子公司。“Xenon”和Xenon徽標是Xenon製藥公司的財產，在美國註冊，並在其他不同的司法管轄區使用或註冊。本報告包含對我們的商標和屬於其他實體的商標的引用。僅為方便起見，本報告中提及的商標和商號可以不帶®或™符號出現，但此類引用並不意味着它們各自的所有者不會在適用法律下最大程度地主張其權利。我們不打算使用或展示其他公司的商號或商標，暗示我們與任何其他公司有關係，或由任何其他公司背書或贊助。
-i-
第一部分財務信息
項目1.財務報表
氙氣製藥公司
合併資產負債表
(未經審計)
(除股份金額外，以千美元表示)
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9月30日， |
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12月31日， |
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2020 |
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2019 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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應收帳款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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經營性租賃使用權資產淨額(附註7) |
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財產、廠房和設備、淨值 |
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遞延税項資產(附註12) |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款和應計費用(附註8) |
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$ |
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遞延收入(附註11) |
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經營租賃負債(附註7) |
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定期貸款(附註9) |
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— |
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長期遞延收入(附註11) |
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— |
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長期經營租賃負債(附註7) |
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長期貸款，長期貸款(附註9) |
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— |
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股東權益： |
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優先股，價值；授權的無限股份；已發行和 傑出人物： |
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普通股，價值；授權的無限股份；已發行和 傑出人物： |
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額外實收資本 |
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累積赤字 |
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累計其他綜合損失 |
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總負債和股東權益 |
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承付款和或有事項(附註13) |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
-1-
氙氣製藥公司
合併經營報表和全面虧損
(未經審計)
(除每股和每股金額外，以千美元表示)
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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收入(附註11) |
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業務費用： |
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研究與發展 |
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一般和行政 |
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運營損失 |
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其他收入(費用)： |
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利息收入 |
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利息支出 |
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匯兑損益 |
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定期貸款償還損失(附註9) |
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— |
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— |
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— |
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所得税前虧損 |
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) |
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( |
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( |
) |
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所得税(費用)回收(附註12) |
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( |
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淨虧損和綜合虧損 |
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優先股股東應佔淨虧損 |
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普通股股東應佔淨虧損 |
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普通股每股淨虧損(附註5)： |
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基本的和稀釋的 |
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加權平均已發行普通股(注5)： |
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基本的和稀釋的 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
-2-
氙氣製藥公司
合併股東權益報表
(未經審計)
(除股份金額外，以千美元表示)
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敞篷車 優先股 |
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普通股 |
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附加 付清 資本 |
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累積 赤字 |
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累計其他 全面 損失(1) |
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總計 股東的 權益 |
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股份 |
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金額 |
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股份 |
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金額 |
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截止日期的餘額 *2018年12月31日 |
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會計累積效應 變化 |
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當期淨虧損 |
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( |
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( |
) |
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以股票為基礎的薪酬 這是一筆不計成本的費用。 |
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根據演練發佈 一系列股票期權 |
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( |
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截止日期的餘額 *2019年3月31日 |
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當期淨虧損 |
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( |
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以股票為基礎的薪酬 這是一筆不計成本的費用。 |
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根據演練發佈 一系列股票期權 |
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( |
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截止日期的餘額 *2019年6月30日 |
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當期淨虧損 |
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( |
) |
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以股票為基礎的薪酬 這是一筆不計成本的費用。 |
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根據演練發佈 一系列股票期權 |
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( |
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截止日期的餘額 *2019年9月30日 |
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(1) |
我們累計的其他全面虧損完全與本公司本位幣為加元時應用美元報告的歷史累計換算調整有關。 |
附註是這些財務報表不可分割的一部分。
-3-
氙氣製藥公司
合併股東權益報表
(未經審計)
(除股份金額外，以千美元表示)
|
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|
敞篷車 優先股 |
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|
普通股 |
|
|
附加 付清 資本 |
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累積 赤字 |
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|
累計其他 全面 損失(1) |
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總計 股東的 權益 |
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股份 |
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金額 |
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股份 |
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金額 |
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截止日期的餘額 *2019年12月31日 |
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當期淨虧損 |
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發行普通股， 扣除發行成本後的淨額(附註10a) |
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以股票為基礎的薪酬 這是一筆不計成本的費用。 |
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根據演練發佈 一系列股票期權 |
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截止日期的餘額 *2020年3月31日 |
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當期淨虧損 |
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以股票為基礎的薪酬 這是一筆不計成本的費用。 |
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根據演練發佈 一系列股票期權 |
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截止日期的餘額 *2020年6月30日 |
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當期淨虧損 |
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以股票為基礎的薪酬 這是一筆不計成本的費用。 |
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根據演練發佈 一系列股票期權 |
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截止日期的餘額 *2020年9月30日 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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(1) |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
-4-
氙氣製藥公司
合併現金流量表
(未經審計)
(單位：千美元)
|
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截至9月30日的9個月， |
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2020 |
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2019 |
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經營活動： |
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淨損失 |
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$ |
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不涉及現金的物品： |
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折舊 |
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定期貸款貼現攤銷 |
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遞延所得税追回 |
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以股票為基礎的薪酬 |
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未實現外匯收益 |
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有價證券的未實現收益 |
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( |
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( |
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定期貸款償還損失(附註9) |
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— |
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營業資產和負債變動情況： |
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應收帳款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付賬款和應計費用 |
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遞延收入 |
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— |
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經營活動中使用的現金淨額 |
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投資活動： |
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購置物業、廠房及設備 |
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購買有價證券 |
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有價證券收益 |
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投資活動所用現金淨額 |
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( |
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( |
) |
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融資活動： |
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償還定期貸款和還款費(附註9) |
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( |
) |
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— |
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普通股發行，扣除發行成本(附註10a) |
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— |
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根據股票期權的行使發行普通股 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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匯率變動對現金及現金等價物的影響 |
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) |
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現金和現金等價物減少 |
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期初現金和現金等價物 |
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期末現金和現金等價物 |
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補充披露： |
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已付利息 |
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收到的利息 |
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為經營租賃支付的現金 |
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非現金交易的補充披露： |
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在無現金基礎上行使的股票期權的公允價值 |
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附註是這些財務報表不可分割的一部分。
-5-
氙氣製藥公司
合併財務報表附註
(未經審計)
(除每股和每股金額外，以千美元表示)
|
1. |
業務性質： |
氙氣製藥公司(“本公司”)於1996年根據“商業公司法”(不列顛哥倫比亞省)的前身註冊成立，並於2000年根據“加拿大商業公司法”繼續在聯邦政府註冊。該公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發創新療法以改善神經疾病患者的生活，重點是癲癇。
該公司自成立以來出現了嚴重的經營虧損。截至2020年9月30日，本公司累計虧損美元。
在公司能夠產生可觀的產品收入之前(如果有的話)，管理層希望通過合作協議、股權和債務融資來滿足公司的現金需求。研究和開發活動的繼續以及其產品的未來商業化取決於該公司在需要時成功籌集額外資金的能力。既無法預測未來研發計劃的結果，也無法預測該公司未來繼續為這些計劃提供資金的能力。
|
2. |
陳述依據： |
這些合併財務報表以美元表示。
截至2020年9月30日，公司擁有一家全資子公司--Xenon PharmPharmticals USA Inc.，該公司於2010年9月30日在特拉華州註冊成立。
這些未經審計的中期綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。所有公司間交易和餘額已在合併時沖銷。某些信息已重新分類，以符合本年度採用的財務報表列報方式。
隨附的未經審核中期綜合財務報表乃根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)及美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)有關中期財務資料的規則及規定編制。因此，這些合併財務報表不包括完整合並財務報表所需的所有信息和腳註，應與截至2019年12月31日的年度經審計的合併財務報表和附註一起閲讀，幷包括在公司於2020年3月9日提交給SEC和不列顛哥倫比亞省、艾伯塔省和安大略省證券委員會的2019年Form 10-K年度報告中。
這些未經審核的中期綜合財務報表反映了所有調整，包括正常的經常性調整，管理層認為，這些調整對於公平列報中期業績是必要的。截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日的三個月和九個月期間的運營結果不一定表明全年可以預期的結果。這些未經審計的中期綜合財務報表遵循的重要會計政策與本公司截至2019年12月31日的2019年年報Form 10-K中的已審計綜合財務報表附註中所述的政策相同，但以下附註3和4中所述的政策除外。
|
3. |
預算的使用： |
根據美國公認會計原則編制未經審計的中期合併財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日期的已報告資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和費用。估計的重要領域包括但不限於收入確認，包括完成履約義務的估計時間、基於股票的薪酬的確定以及記錄為應計負債的金額。這些估計和假設考慮了公司認為合理的歷史和前瞻性因素，包括但不限於新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)造成的潛在影響，以及旨在減少其傳播的大流行公共和私營部門政策和倡議。
-6-
截至年末及年末，本公司的綜合財務報表並無重大影響截至2020年9月30日的3個月和9個月關於新冠肺炎；但是，t他全力以赴大流行可能有直接或間接的影響影響至我們的業務、經營業績和財務狀況，包括收入, 費用，研究和臨牀發展計劃和時間表，取決於關於高度不確定的未來發展，包括可能出現的關於新冠肺炎的新信息，以及對地方、地區、國家和地區的經濟影響全球市場。實際結果可能與eSE估計。估計和假設每季度審查一次。對會計估計的所有修訂都在修訂估計的期間和任何未來受影響的期間確認。
|
4. |
重大會計政策的變化： |
2019年11月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)2019-08，補償-股票補償(主題718)和與客户的合同收入(主題606)：編纂改進-基於股票的對價支付給客户。這些修訂明確了公司必須遵循主題718中的指導來衡量和分類基於股票的支付獎勵給客户。公司將按照718主題中的指導將獎勵歸類為負債或權益，並按授予日的公允價值進行衡量。根據主題606中的指導，這些獎勵將被記錄為收入或費用的減少。如果公司打算向客户提供獎勵，而授予日期尚未發生，則應遵循主題606中的交易價格指導來估計獎勵的公允價值。一家公司必須調整每個報告日期的公允價值估計，直到授予日期達到，並確認授予日期公允價值的變化是由於服務的預期結果或業績條件的變化導致交易價格的降低。如果在受讓人授予獎勵後，獎勵條款被修改，並且不再是客户，獎勵可以接受其他指導。本公司自2020年1月1日起追溯採用本標準。該標準的採用對公司的綜合資產負債表、綜合業務表以及全面虧損和綜合現金流量表沒有影響。
|
5. |
每股普通股淨收益(虧損)： |
在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月裏，每股普通股的基本淨收入(虧損)是使用參與證券所需的兩級法計算的，其中包括
庫存股方法用於計算公司股票期權和認股權證的攤薄效應。在這種方法下，用於計算每股普通股稀釋淨收益(虧損)的增量普通股數量是假設發行的普通股數量與使用假設收益購買的普通股數量之間的差額。
折算法用於計算公司可轉換優先股的稀釋效應。根據IF-轉換法，優先股的股息(如果適用)被加回普通股股東應佔收益，優先股和實收股息假設已按期末適用的股價轉換。只有在效果是稀釋性的情況下，才會應用IF轉換方法。
截至2020年9月30日及2019年9月30日止三個月及九個月，所有購股權、認股權證及可轉換優先股均屬反攤薄性質，並被剔除於期內已發行的攤薄加權平均普通股之外。
|
6. |
金融工具的公允價值： |
某些金融工具和其他項目按公允價值計量。
為確定公允價值，本公司使用公允價值層次結構作為用於計量金融資產和負債公允價值的投入。該層次結構將用於衡量公允價值的估值技術的輸入劃分為三個級別：級別1(最高優先級)、級別2和級別3(最低優先級)。
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|
• |
1級-相同工具在活躍市場的未調整報價。 |
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• |
2級-直接或間接可觀察到的資產或負債的第1級報價以外的其他投入。第2級投入包括活躍市場中類似資產或負債的報價、非活躍市場中相同或類似資產或負債的報價、資產或負債可觀察到的報價以外的投入(即利率、收益率曲線等)，以及主要通過相關性或其他方式(市場確認投入)從可觀測市場數據中得出或得到可觀測市場數據證實的投入。 |
-7-
|
|
• |
3級-投入是不可觀察的，反映了公司關於市場參與者將使用什麼來為資產或負債定價的假設。該公司根據現有的最佳信息開發這些投入。 |
資產和負債根據對公允價值計量有重要意義的最低投入水平進行分類。估值投入的可觀測性的變化可能會導致公允價值層次中某些證券的水平重新分類。
該公司的一級資產包括現金和現金等價物以及在活躍市場報價的有價證券。應收賬款、應付賬款及應計費用的賬面值因該等票據的性質及短期性質而接近公允價值。
|
7. |
租約： |
經營租賃的成本構成如下：截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月期間：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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租賃費 |
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經營租賃費用 |
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$ |
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$ |
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可變租賃費用(1) |
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租期和貼現率 |
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剩餘租期(年) |
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貼現率 |
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% |
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% |
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% |
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(1) |
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截至2020年9月30日的未來最低租賃付款如下：
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截至12月31日的年度： |
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2020 |
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$ |
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2021 |
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2022 |
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未來最低租賃付款總額 |
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$ |
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減去：推定利息 |
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( |
) |
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租賃負債現值 |
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$ |
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8. |
應付帳款和應計費用： |
應付賬款和應計費用包括以下內容：
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9月30日， |
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12月31日， |
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2020 |
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2019 |
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貿易應付款 |
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$ |
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$ |
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員工薪酬、福利和相關應計項目 |
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諮詢和簽約研究 |
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專業費用 |
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其他 |
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總計 |
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9. |
定期貸款： |
於2018年8月，本公司與矽谷銀行(“本行”)訂立經修訂及重新簽署的貸款及擔保協議(“經修訂及重新簽署的貸款協議”)，據此，本金為$#的銀行同意向本公司提供一筆定期貸款。
-8-
2020年5月，本公司提前償還了全部未償還定期貸款餘額。還款包括(一)未償還本金餘額，(二)最後付款費用#美元。
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10. |
股本： |
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(a) |
融資： |
於2019年11月，本公司與Jefferies LLC(“Jefferies”)及Stifel，Nicolaus&Company，Inc.(“Stifel”)訂立市場股權發售銷售協議，出售本公司普通股，總收益最高可達$。
2020年1月，該公司與Jefferies、Stifel和Guggenheim Securities，LLC簽訂了一項承銷協議，內容涉及
2020年8月，本公司與Jefferies和Stifel簽訂了一項在市場上發行股票的銷售協議，出售本公司的普通股，總收益最高可達$
|
|
(b) |
與BVF Partners L.P.(統稱為BVF)的某些附屬基金簽訂的交換協議： |
於2018年3月，本公司與BVF訂立交換協議，據此，本公司向BVF發行
該公司提交了修訂條款，創造了無限數量的第一系列優先股。系列1優先股可轉換為普通股。
-9-
在公司資產在股東之間清算、解散或清盤或以其他方式分配的情況下，第一系列優先股與普通股具有同等的地位，第一系列優先股的持有人有權在轉換後的基礎上和作為單一類別的普通股一起投票，但第一系列優先股的每一位持有者都受到受益所有權的限制。任何第一系列優先股由於受益所有權限制而不符合轉換為普通股的資格，根據申請股東大會或書面同意行事能力的特定記錄日期計算，應被視為公司的無投票權證券。第一系列優先股的持有者有權在與普通股持有者相同的基礎上獲得紅利(不考慮受益所有權限制)。公司可能不會贖回第一系列優先股。
該公司記錄了發行系列1優先股和相應註銷普通股的金額為1美元。
在截至2018年12月31日的年度內，BVF將
BVF在交換協議結束前是本公司的關聯方，自2020年9月30日起及之後繼續是關聯方。
|
|
(c) |
基於股票的薪酬： |
2020年6月，本公司股東批准了修訂後的2014年股權激勵計劃(“修訂後的2014年股權激勵計劃”)，修訂了本公司2014年股權激勵計劃(“2014計劃”)的部分條款。取消了2014年度計劃中的年度自動增持條款，可供發行的普通股數量增加了
就股東批准經修訂及重訂的2014年計劃而言，本公司非股東批准的2019年誘導股權激勵計劃(“2019年誘導計劃”)終止。“2019年誘導計劃將不再授予進一步的期權，而2019年誘導計劃將繼續管轄根據該計劃授予的期權。
下表顯示了該期間的股票期權活動：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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未清償，期初 |
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授與 |
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已行使(1) |
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沒收、取消或過期 |
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( |
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( |
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未償還，期末 |
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可行使，期末 |
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(1) |
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授予的每個股票期權的公允價值是利用布萊克-斯科爾斯期權定價模型在以下加權平均假設下估計的：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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平均無風險利率 |
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% |
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% |
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預期波動率 |
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% |
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平均預期期限(年) |
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預期股息收益率 |
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% |
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% |
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股票期權的加權平均值和公允價值 授與 |
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-10-
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11. |
收入： |
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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神經分泌生物科學： |
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中國同意承認交易價格 |
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提供更多的研發服務。 |
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屈曲： |
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中國同意承認交易價格 |
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這是一筆里程碑式的付款 |
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協作總收入 |
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(a) |
Neurocrine Biosciences Inc.(“Neurocrine Biosciences”)： |
於2019年12月，本公司訂立許可和協作協議與Neurocrine Bioscions合作. 根據這項協議，公司向XEN901(現稱為NBI-921352)授予了獨家許可，並向XEN393、XPC‘535和XPC’391(統稱為“DTC”)授予了用於開發的臨牀前化合物的獨家許可。該協議還包括一項為期兩年的研究合作，以發現、識別和開發更多的新型Nav1.6和Nav1.2/1.6抑制劑(“研究化合物”)，並有權再延長一年。 該公司和Neurocrine生物科學公司正在合作實施兩個合作計劃：(A)發現、識別和臨牀前開發研究化合物的聯合研究合作(“研究計劃”)和(B)聯合指導委員會選定的XEN901和兩個DTC的合作開發計劃(“初步開發計劃”)。
在協議簽署時，Neurocrine Biosciences向該公司預付了#美元的現金。
與代表Neurocrine Bioscions履行履約義務(Iii)和(Iv)項下的服務有關的安排對價被排除在初始交易價格分配之外，因為對價和履行取決於Neurocrine Bioscions要求提供服務，而這些服務的定價是估計公允價值。交易價格中不包括任何有風險的實質性業績里程碑，包括開發、監管和基於銷售的里程碑，因為所有里程碑的金額都不在公司的控制範圍之內，取決於Neurocrine Biosciences在未來臨牀試驗中的努力和成功。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或情況發生其他變化時，公司將重新評估交易價格。
在此期間截至2020年9月30日的三個月和九個月期間，公司確認
-11-
該公司有權共同出資
截至2019年12月31日，Neurocrine Biosciences是關聯方，但截至2020年9月30日，不被視為關聯方。
|
|
(b) |
Flexion治療公司(“Flexion”)： |
於2019年9月，本公司與Flexion訂立協議，據此Flexion取得有關XEN402及相關化合物(統稱“XEN402”)的所有權利，包括若干監管文件、知識產權、報告、數據及本公司擁有或控制的所有XEN402數量。XEN402是該公司以前與其合作伙伴Teva製藥工業有限公司共同開發的鈉通道抑制劑。
Flexion向公司預付了$
|
12. |
所得税： |
截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的所得税(費用)回收來自該公司在美國的全資子公司Xenon PharmPharmticals USA Inc.的業務。截至2020年9月30日和2019年12月31日在合併資產負債表上記錄的遞延所得税資產是由於在財務報表和與Xenon PharmPharmticals USA Inc.運營相關的所得税目的中確認的資產和負債額之間的暫時性差異造成的。遞延所得税資產的實現取決於在預計暫時性差異有望逆轉的未來期間產生足夠的應税收入。
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13. |
承諾額和或有事項： |
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(a) |
與Medace Inc.(“MedPace”)達成的優先訪問協議： |
於2015年8月，本公司與MedPace就提供若干臨牀開發服務訂立優先准入協議，根據該協議，本公司已承諾將MedPace非獨家用於臨牀開發服務。
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(b) |
許可、製造和供應協議： |
2017年3月，本公司與一家醫藥合同製造機構簽訂了許可、製造和供應協議，以獲取和使用某些法規文件，以及臨牀和商業藥品的製造和供應，以支持XEN007的開發。
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(c) |
與First Order PharmPharmticals，Inc.(“First Order”)的資產購買協議： |
2017年4月，本公司根據資產購買協議從第一訂單收購了XEN1101(前身為1OP2198)。2020年8月，公司和第一該命令修訂了資產購買協議，修改了協議中的某些定義，並修改了某些里程碑的付款時間表。未來與XEN1101計劃相關的第一個訂單的潛在付款金額最高可達$
-12-
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(d) |
許可協議 |
2017年7月，本公司與一家制藥公司就訪問和使用支持XEN007開發的某些監管文件簽訂了許可協議。未來可能的付款包括$
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(e) |
擔保和賠償： |
該公司已經與第三方簽訂了許可和研究協議，其中包括業內慣例的賠償條款。這些賠償條款一般要求公司賠償因這些交易引起的第三方索賠或損害而產生的某些損害和費用。
未來潛在賠償的最高限額是無限制的；但是，該公司目前擁有商業和產品責任保險。這項保險限制了公司的風險敞口，並可能使其能夠收回未來支付的任何金額的一部分。從歷史上看，本公司並未根據該等協議支付任何賠償款項，本公司相信該等賠償義務的公允價值微乎其微。因此，在列報的任何期間，本公司均未確認與這些義務相關的任何負債。
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
本部分應與本報告第I部分第1項中包含的未經審計的中期綜合財務報表和相關附註、經審計的綜合財務報表及其相關附註以及管理層對截至2019年12月31日的年度財務狀況和經營業績的討論和分析一併閲讀，這些財務狀況和經營業績包括在我們於2020年3月9日提交給美國證券交易委員會(SEC)以及於2020年3月9日提交給不列顛哥倫比亞省、艾伯塔省和安大略省的證券委員會的Form 10-K年度報告中。
前瞻性陳述
本季度報告中關於Form 10-Q的某些陳述可能構成符合1933年證券法(經修訂)第27A條和1934年證券交易法(經修訂)第21E條以及加拿大證券法的含義的前瞻性陳述。“將”、“將允許”、“打算”、“可能”、“相信”、“計劃”、“可能結果”、“預計將”、“將繼續”、“預計”、“估計”、“項目”或類似的表述，或此類詞語或短語的否定，旨在識別“前瞻性陳述”。你應該仔細閲讀這些聲明，因為它們討論了未來的預期，包含了對未來運營結果或財務狀況的預測，或者陳述了其他“前瞻性”信息。這些陳述涉及我們未來的計劃、目標、預期、意圖和財務表現，以及這些陳述背後的假設。這些前瞻性陳述包括但不限於:
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我們有能力通過內部研究工作或通過收購或授權其他產品或技術來識別其他產品或候選產品； |
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我們研發計劃、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、成本、進展和成功； |
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我們推動候選產品進入併成功完成臨牀試驗的能力； |
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我們有能力為我們目前和未來的孤兒或更常見的適應症的臨牀試驗招募足夠數量的患者； |
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• |
新冠肺炎對我們的業務和運營的直接和間接影響，包括供應鏈、製造、研發成本、臨牀試驗進行、臨牀試驗數據和員工； |
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• |
我們實現盈利的能力； |
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• |
我們有能力為我們的業務獲得資金，包括研究資金； |
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我們根據合作獲得里程碑、特許權使用費和再許可費的能力，以及支付這些費用的時間； |
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根據我們的產品收購和授權協議，潛在里程碑付款的時間和金額； |
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實施我們的商業模式和戰略計劃； |
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我們獨立開發和商業化孤兒和利基適應症候選產品的能力； |
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我們有能力將XEN496、XEN007和其他可能的未來候選產品直接推進到第二階段或後期臨牀試驗； |
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我們的商業化、營銷和製造能力和戰略； |
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我們識別毒品目標的能力； |
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我們有能力在不侵犯他人知識產權的情況下保護我們的知識產權和經營我們的業務； |
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我們對聯邦、州和外國監管要求的期望； |
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我們候選產品的治療益處、有效性和安全性； |
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我們對我們的產品和候選產品可能涉及的市場規模和特徵的估計的準確性； |
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任何未來產品的市場接受度和臨牀實用性的速度和程度； |
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為我們的候選產品獲得和維護監管批准的時機、以及我們和我們的合作者的能力； |
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我們維持和建立合作關係的能力； |
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我們對市場風險的預期，包括利率變化和外匯波動； |
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我們相信我們的現金、現金等價物和有價證券足以滿足我們至少未來12個月的需求； |
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我們有能力聘用和留住業務發展所需的員工； |
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我們未來的財務業績和預計支出； |
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與我們的競爭對手和我們的行業相關的發展，包括已經或即將推出的競爭療法的成功；以及 |
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對我們的開支、未來收入、資本需求和額外融資需求的估計。 |
這些前瞻性陳述會受到某些風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與前瞻性陳述中預期的大不相同。可能導致這種差異的因素包括但不限於本報告第二部分第1a項--“風險因素”中討論的因素，以及本報告的其他部分。前瞻性陳述是基於我們管理層的信念和假設以及我們管理層目前掌握的信息。與本報告中的所有聲明一樣，這些聲明僅説明截止日期，我們沒有義務根據未來的發展更新或修改這些聲明，除非法律要求。在本報告中，“我們”、“氙氣”和“公司”指的是氙氣製藥公司及其子公司。除非另有説明，本報告中的所有金額均以美元表示。
此外，“我們相信”的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述是基於截至本季度報告10-Q表格之日向我們提供的信息，儘管我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但這些信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有潛在可用的相關信息進行了徹底的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒您不要過度依賴這些陳述。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於開發創新療法，以改善神經疾病患者的生活。我們正在推進一種新的神經學治療產品線，以解決高度未得到滿足的醫療需求領域，重點是癲癇。.
-14-
專有程序
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XEN1101是一種差異化的KV7鉀通道調節劑，正在開發中，用於治療癲癇和其他潛在的神經疾病。“X-Tole”試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心研究，是一項正在進行的2b期臨牀試驗，目的是評估XEN1101作為輔助治療在大約300名成年局灶性癲癇患者中的臨牀療效、安全性和耐受性。主要終點是每月局灶性癲癇發作頻率與活動期與安慰劑組相比的中位數百分比變化。我們正在與北美和歐洲的每個XEN1101臨牀站點密切合作，從各自的臨牀指南中獲得具體指導，因為這些指南與新冠肺炎大流行背景下的新患者篩查和隨機化有關。我們擴大了X-Tole臨牀試驗的範圍，在現有和新的司法管轄區都納入了新的地點，以支持更多的患者篩查。我們正在更新指南，以反映新冠肺炎對患者參保率的影響，我們現在預計患者隨機化將在2021年上半年完成，背線數據預計在2021年第三季度，這取決於正在進行的患者參保率。 |
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XEN496是一種KV7鉀通道調節劑，是正在開發用於治療癲癇的活性成分ezogabine的專有兒科配方。美國食品和藥物管理局(FDA)已批准XEN496快速追蹤，用於治療與KCNQ2發育性和癲癇性腦病(KCNQ2-Dee)相關的癲癇發作，並批准孤兒藥物指定(ODD)用於治療KCNQ2-Dee。此外，我們從歐洲藥品管理局(EMA)的孤兒藥品委員會(COMP)收到了積極的意見，該委員會建議授予XEN496治療KCNQ2-Dee的孤兒藥品稱號。FDA已經完成了對臨牀試驗方案的審查，我們預計將在年底前啟動XEN496階段3“EPIK”臨牀試驗，用於KCNQ2-Dee的兒科患者。本研究採用隨機、雙盲、安慰劑對照、平行分組、多中心臨牀試驗的方法，評價XEN496輔助治療1個月至6歲以下的40例KCNQ2-Dee患兒的療效、安全性和耐受性。篩查後，患者將進入基準期，以評估癲癇發作的頻率。符合條件的受試者將在1：1的基礎上隨機接受XEN496或安慰劑治療約15周(滴定和12周維持期)。在治療結束時，將有一段時間逐步減少研究藥物，然後是28天的安全監測期。如果患者符合所有要求，可以考慮開放標籤延期。主要終點是盲人治療期間每月可統計的運動發作頻率與基線的百分比變化。, 照顧者在每日癲癇日記中記錄的。關鍵的次要終點包括每月癲癇發作頻率較基線下降50%或以上的患者比例、護理者總體變化印象(CAGI-C)評分和護理者整體嚴重度印象(CAGI-S)評分。 |
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XEN007(有效成分氟桂利嗪)是一種中樞神經系統作用的鈣通道調節劑，調節Cav2.1和T型鈣通道。其他已報道的機制包括多巴胺、組胺和5-羥色胺抑制。一項由醫生領導的第二階段概念驗證研究正在檢驗XEN007作為治療難治性兒童失神癲癇(CAE)兒童患者的輔助治療的潛在臨牀有效性、安全性和耐受性。從少數患者那裏收集的臨時數據預計將在2020年12月舉行的美國癲癇協會(American Epilepsy Society)虛擬年會“AES2020”上的海報演示中展示。“AES2020”是美國癲癇學會(American Epilepsy Society)將於2020年12月舉行的虛擬年會。我們繼續與我們的合作者合作，預計明年年中將有更大數據集的TOPLINE結果可用。根據最終結果，CAE可能是XEN007未來發展的一個潛在的孤立指標。 |
合作項目
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我們正在與Neurocrine Biosciences，Inc.或Neurocrine Biosciences合作開發癲癇的治療方法。Neurocrine Biosciences擁有XEN901(現在稱為NBI-921352)的獨家許可，這是一種臨牀階段的選擇性Nav1.6鈉通道抑制劑，可能用於治療SCN8A發育性和癲癇性腦病(或SCN8A-DeE)和其他形式的癲癇。FDA已經就Neurocrine Biosciences提交的一項研究新藥(IND)申請提供了反饋，該申請支持在兒童SCN8A-DIE患者中進行第二階段臨牀試驗。作為對IND審查的一部分，FDA正在要求額外的非臨牀數據來支持這項兒科研究中的劑量合理性。Neurocrine Biosciences和Xenon將與FDA合作，處理收到的反饋，目標是在2021年啟動第二階段臨牀試驗。在這種相互作用的同時，神經分泌生物科學公司正在推進臨牀計劃，開發NBI-921352用於治療成人局灶性癲癇。根據合作協議，在FDA接受SCN8A-DIE或主要適應症的NBI-921352 IND後，我們有資格分別獲得2,500萬美元或1,000萬美元的里程碑付款，其中55%以股權投資的形式投資於我們的普通股，溢價15%，當時我們的往績成交量加權平均價為15%。 |
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Flexion治療公司，或稱Flexion，獲得了開發和商業化XEN402的全球權利，XEN402是一種Nav1.7抑制劑，也被稱為Funapide。Flexion的臨牀前FX301由XEN402組成，可從熱敏性水凝膠中延長釋放時間。FX301的最初開發旨在支持作為控制術後疼痛的外周神經阻滯給藥。Flexion預計將在第一時間提交IND申請2021年的一半來支持一項證明-FX301用於陰囊切除術後窩阻滯的概念性臨牀試驗該試驗的結果可能會在2021年底公佈。 |
我們通過出售股權證券、從被許可方和合作者那裏獲得資金、債務融資以及較少程度的政府資金來為我們的運營提供資金。在截至2020年9月30日的9個月裏，我們確認與Neurocrine Biosciences合作的收入為2700萬美元。相比之下，這一數字為350萬美元截至2019年9月30日的9個月，與我們與Flexity的協議相關。截至2020年9月30日的9個月，我們淨虧損1650萬美元，截至2020年9月30日累計虧損2.662億美元，原因是與我們的研發計劃相關的費用以及與我們的運營相關的一般和行政成本。
我們沒有從產品銷售中獲得任何重要的版税或其他收入，在可預見的未來，我們也不會從產品銷售中獲得任何收入(如果有的話)。我們預計，短期內我們的收入將在很大程度上取決於我們的合作協議。鑑於我們當前和未來候選產品的臨牀開發的不確定性，以及當前和未來產品的商業化，我們無法預測我們何時或是否會根據目前或未來的合作協議收到更多里程碑式的付款，或者我們是否能夠在未來幾年報告收入或淨收入。
我們預計，至少在未來12至24個月內，該公司將繼續招致鉅額費用和運營虧損。我們預計我們的費用將會增加，因為我們：
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繼續我們對候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發，無論是通過我們的內部研究努力，還是通過收購或授權其他候選產品或技術； |
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為我們成功完成臨牀試驗的任何候選產品尋求監管和營銷批准； |
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根據我們的授權或其他協議進行里程碑和其他付款； |
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維護、保護和擴大我們的知識產權組合； |
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吸引、聘用和留住技術人才；以及 |
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創建更多基礎設施來支持我們的行動和其他方面。 |
財務運營概述
營業收入
到目前為止，我們的收入主要來自合作和許可協議，其次是政府資助。我們沒有從產品銷售中獲得任何可觀的版税收入，在可預見的未來(如果有的話)也不會從產品銷售中獲得任何收入。
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月從我們當前的協作和許可協議中確認的收入(單位：千)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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神經分泌生物科學： |
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中國同意承認交易價格 |
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5,246 |
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— |
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$ |
23,006 |
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— |
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提供更多的研發服務。 |
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1,308 |
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4,010 |
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— |
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屈曲： |
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中國同意承認交易價格 |
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— |
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3,000 |
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— |
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3,000 |
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這是一筆里程碑式的付款 |
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— |
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500 |
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500 |
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協作總收入 |
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6,554 |
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$ |
3,500 |
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$ |
27,016 |
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$ |
3,500 |
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對於截至2020年9月30日的3個月和9個月，我們確認的收入為$6.6百萬和$27.0分別為百萬，關於我們與Neurocrine Bioscions(神經分泌生物科學)。根據我們與Neurocrine Biosciences的許可和合作協議的條款，我們收到了3000萬美元的預付現金和2000萬美元的普通股股權投資。股權投資於發行當日按公允價值計量，由此產生的溢價連同預付現金，為分配履約責任安排的交易價。分配是基於協議下每項義務的相對估計獨立銷售價格，包括：(I)XEN901的獨家許可證 (現在稱為nbi-921352)通過相關技術和專有技術轉讓，(Ii)獲得用於開發的臨牀前化合物的獨家許可證，XEN393、XPC‘535和XPC’391，統稱為開發軌道候選或DTC，以及相關的專有技術轉讓，以及(Iii)DTC初始開發計劃下的開發服務。(Ii)XEN393、XPC‘535和XPC’391，統稱為開發軌道候選或DTC，以及(Iii)DTC初始開發計劃下的開發服務。在三 和九 月份告一段落九月 30, 2020，我們認識到$5.2百萬 和$23.0百萬分別，的這個分配給的交易價格履約義務(一)(Ii)及(Iii). P履約義務(I)及(Ii)是不是已經被認可了五分之五s 從…Q4 2019到2020年第四季度 這是完成許可證交付和相關技術和訣竅轉讓的預期期限。履行義務(III)被確認超過七個季度s 從…Q1 2020到2021年第三季度什麼是完成開發服務的預期期限？. 研發服務在提供服務時按公平市價確認為收入。
截至2019年9月30日的三個月和九個月，我們確認了350萬美元的收入，這與我們與Flexion就XEN402(現在稱為FX301)的全球開發和商業化權利達成的協議有關，其中包括300萬美元的預付款以及啟動第一項普洛斯毒理學研究的50萬美元的里程碑。
作為我們的其他內部和合作產品正處於臨牀和臨牀前開發的不同階段，我們預計至少在未來幾年內不會從產品銷售中獲得任何收入。我們預計，未來幾年的任何收入都將來自我們目前的合作協議以及未來可能簽訂的任何其他合作協議下的里程碑式付款和研發資金。我們不能保證未來里程碑付款或特許權使用費支付的範圍或時間，也不能保證我們將收到任何未來里程碑付款或特許權使用費付款。.
我們預計，我們產生的任何收入都將隨着里程碑和其他付款的時間和金額的不同而在季度之間波動，這些付款來自我們現有的合作和未來的任何合作。
截至2020年9月30日，我們從以下項目收到的預付款中記錄了740萬美元的遞延收入我們與Neurocrine Biosciences的許可和合作協議.
營業費用
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的運營費用(單位：千)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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研究與發展 |
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$ |
13,045 |
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$ |
9,751 |
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$ |
35,556 |
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$ |
27,093 |
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一般和行政 |
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3,208 |
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2,700 |
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9,838 |
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7,628 |
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業務費用共計 |
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$ |
16,253 |
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$ |
12,451 |
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|
$ |
45,394 |
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|
$ |
34,721 |
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研發費用
研發費用是指對我們的專利候選產品(包括任何已獲得或授權的候選產品或技術)進行研究和開發的成本，以及支持我們的合作伙伴候選產品的成本。
研發費用包括進行研發活動所產生的成本，包括從事科學研究和開發的員工的工資、相關福利和股票薪酬、與研究、配方、過程開發和製造、臨牀前研究和臨牀試驗活動有關的第三方合同成本、第三方收購、許可和協作費、實驗室消耗品以及分配的設施相關和信息技術成本。
-17-
特定於項目的費用反映了直接歸因於我們的臨牀開發候選人的成本我們為此付出了巨大的代價。所有剩餘的研究和開發費用都反映在臨牀前、發現和其他項目費用中。在任何時候，我們都有幾個活躍的早期研究和藥物發現計劃。我們的人員和基礎設施通常部署在多個項目上，與任何單獨的內部早期研究或藥物發現計劃沒有直接聯繫。因此，我們不會在特定項目的基礎上保存內部早期研究和內部藥物發現計劃的財務信息。
我們承擔所有的研發費用。我們預計，隨着我們通過臨牀開發推進我們的專利候選產品，將我們的內部藥物發現計劃推進到臨牀前開發，以及繼續我們的早期研究，我們的研究和開發費用在未來將會增加。增加的費用可能包括與研究、配方、工藝開發和製造、臨牀前研究和臨牀試驗活動有關的增加人員和第三方合同，以及第三方採購、許可和協作費用以及實驗室消耗品。
臨牀開發時間表、監管批准和商業化的可能性以及相關成本是不確定的，很難估計，而且可能差異很大。我們預計將根據每個候選產品的科學研究、臨牀前和臨牀結果以及相關的監管行動，確定要進行哪些研究和開發項目，以及每個項目可獲得的資金水平。我們預計，至少在未來12到24個月內，我們的研發費用將繼續是我們最大的運營費用類別。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括高管的工資、相關福利和股票薪酬、財務、法律、業務發展和行政職能、差旅費用、未計入研發費用的已分配設施和信息技術成本、董事薪酬、董事和高級管理人員的保險費、投資者關係成本以及審計、税務和法律服務的專業費用，包括知識產權保護的法律費用。
我們預計，隨着我們擴大經營活動以支持增加的研發活動，未來一般和行政費用將會增加。
其他收入(費用)
利息收入。利息收入包括從我們的現金和投資餘額中賺取的收入。我們預計，我們的利息收入將繼續波動，這取決於我們的現金和投資餘額以及利率。
利息支出。利息支出包括應計的最後付款費用、債務折扣攤銷，以及我們向硅谷銀行借款收取的利息，硅谷銀行以最優惠利率之上0.5%的浮動年利率應計利息。2020年5月，我們提前償還了全部未償還定期貸款餘額。
匯兑損益淨匯兑損益包括外匯波動對我們的貨幣資產和負債的影響所產生的損益，這些資產和負債以美元以外的貨幣(主要是加元)計價。我們將繼續以加元支付鉅額費用，並將繼續受到與外幣波動相關的風險的影響。
定期貸款償還損失。2020年5月，我們提前償還了硅谷銀行定期貸款的全部未償還餘額。我們在償還定期貸款時記錄了100萬美元的一次性虧損，包括還款費。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們管理層對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的合併財務報表為基礎的，這些合併財務報表是按照美國公認會計原則或美國公認會計原則編制的。在編制合併財務報表時，我們需要做出估計和假設，這些估計和假設會影響報告期內報告的資產和負債額以及收入和費用。我們基於我們的歷史經驗、已知趨勢以及我們認為在這種情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值在其他來源並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
-18-
關鍵會計政策和重大判斷和估計是我們認為對描述我們的財務狀況和經營結果最重要的那些，因為它們需要我們做出最困難、最主觀或最複雜的判斷，這往往是因為需要對本質上不確定的事項的影響做出估計。我們的關鍵會計政策和重大估計包括與以下方面相關的政策：
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收入確認； |
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• |
研發成本；以及 |
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• |
基於股票的薪酬。 |
與我們於2020年3月9日提交給美國證券交易委員會(SEC)以及不列顛哥倫比亞省、艾伯塔省和安大略省證券委員會或加拿大證券委員會的2019年年度報告(Form 10-K)中披露的信息相比，在截至2020年9月30日的9個月中，我們的關鍵會計政策和重大判斷和估計沒有實質性變化，這些信息在我們提交給美國證券交易委員會(SEC)以及不列顛哥倫比亞省、艾伯塔省和安大略省證券委員會或加拿大證券委員會的2019年年報中披露。我們相信，年報中討論的會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績至關重要，因為這些政策涉及更重要的領域，涉及管理層的判斷和估計。
運營結果
截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的比較
下表彙總了截至2020年9月30日的三個月和九個月的運營結果和2019年連同這些項目的更改(以千為單位)：
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截至9月30日的三個月， |
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變化 2020與2019年 |
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截至9月30日的9個月， |
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變化 2020與2019年 |
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2020 |
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2019 |
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增加/(減少) |
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2020 |
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2019 |
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增加/(減少) |
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營業收入 |
|
$ |
6,554 |
|
|
$ |
3,500 |
|
|
$ |
3,054 |
|
|
$ |
27,016 |
|
|
$ |
3,500 |
|
|
$ |
23,516 |
|
|
研究開發費用 |
|
|
13,045 |
|
|
|
9,751 |
|
|
|
3,294 |
|
|
|
35,556 |
|
|
|
27,093 |
|
|
|
8,463 |
|
|
一般和行政費用 |
|
|
3,208 |
|
|
|
2,700 |
|
|
|
508 |
|
|
|
9,838 |
|
|
|
7,628 |
|
|
|
2,210 |
|
|
其他： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息收入 |
|
|
166 |
|
|
|
528 |
|
|
|
(362 |
) |
|
|
2,194 |
|
|
|
1,916 |
|
|
|
278 |
|
|
利息支出 |
|
|
— |
|
|
|
(363 |
) |
|
|
363 |
|
|
|
(484 |
) |
|
|
(1,086 |
) |
|
|
602 |
|
|
匯兑損益 |
|
|
475 |
|
|
|
(80 |
) |
|
|
555 |
|
|
|
899 |
|
|
|
185 |
|
|
|
714 |
|
|
定期貸款償還損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(988 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(988 |
) |
|
所得税前虧損 |
|
$ |
(9,058 |
) |
|
$ |
(8,866 |
) |
|
$ |
(192 |
) |
|
$ |
(16,757 |
) |
|
$ |
(30,206 |
) |
|
$ |
13,449 |
|
營業收入
與截至2019年9月30日的三個月和九個月相比，截至2020年9月30日的三個月和九個月的收入分別增加了310萬美元和2350萬美元。截至2020年9月30日的三個月和九個月的收入分別與確認520萬美元和2300萬美元的遞延收入以及根據我們與Neurocrine Biosciences的許可和合作協議的研發服務相關的130萬美元和400萬美元有關。截至2019年9月30日的三個月和九個月的收入我們與Flexion的協議確認了350萬美元。
-19-
研發費用
下表彙總了截至2020年9月30日的三個月和九個月的研發費用和2019年連同這些項目的更改(以千為單位)：
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
變化 2020與2019年 |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
變化 2020與2019年 |
|
||||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
增加/(減少) |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
增加/(減少) |
|
||||||
|
XEN1101 |
|
$ |
6,240 |
|
|
$ |
4,349 |
|
|
$ |
1,891 |
|
|
$ |
16,785 |
|
|
$ |
11,577 |
|
|
$ |
5,208 |
|
|
XEN496 |
|
|
3,116 |
|
|
|
1,045 |
|
|
|
2,071 |
|
|
|
7,672 |
|
|
|
2,617 |
|
|
|
5,055 |
|
|
XEN901(現在稱為NBI-921352) |
|
|
117 |
|
|
|
2,165 |
|
|
|
(2,048 |
) |
|
|
1,380 |
|
|
|
6,250 |
|
|
|
(4,870 |
) |
|
臨牀前、發現和其他計劃 |
|
|
3,572 |
|
|
|
2,192 |
|
|
|
1,380 |
|
|
|
9,719 |
|
|
|
6,649 |
|
|
|
3,070 |
|
|
總研發 |
|
$ |
13,045 |
|
|
$ |
9,751 |
|
|
$ |
3,294 |
|
|
$ |
35,556 |
|
|
$ |
27,093 |
|
|
$ |
8,463 |
|
研發費用增加330萬美元和850萬美元截至2020年9月30日的三個月和九個月，而截至2019年9月30日的三個月和九個月分別為。截至2020年9月30日的三個月和九個月，漲幅為主要原因是我們的臨牀開發產品候選產品XEN1101和XEN496的支出增加。而且，在較小程度上，增加臨牀前、發現和其他內部項目的支出。這部分被XEN901(現在稱為NBI-921352)上的開支減少所抵消，因為與Neurocrine Biosciences Collaboration(包括NBI-921352)合作下的候選產品開發相關的臨牀開發成本由神經分泌生物科學.與以下各項有關的某些費用NBI-921352在此期間，氙氣公司開展了開發活動；Neurocrine Biosciences以公平的市場價值向氙氣公司支付了開發服務費用，但根據合作協議條款，氙氣公司繼續承擔的某些近期製造成本除外。
一般和行政費用
下表彙總了截至2020年9月30日的三個月和九個月的一般和行政費用和2019年連同這些項目的更改(以千為單位)：
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
變化 2020與2019年 |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
變化 2020與2019年 |
|
||||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
增加/(減少) |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
增加/(減少) |
|
||||||
|
一般和行政 |
|
$ |
3,208 |
|
|
$ |
2,700 |
|
|
$ |
508 |
|
|
$ |
9,838 |
|
|
$ |
7,628 |
|
|
$ |
2,210 |
|
一般和行政費用增加50萬美元和220萬美元截至2020年9月30日的三個月和九個月，而截至2019年9月30日的三個月和九個月分別為。在截至2020年9月30日的三個月和九個月，增長主要歸因於基於股票的薪酬支出增加，原因是以更高公允價值授予的期權數量增加保險費和工資和福利，因為我們增加了員工，以支持我們不斷擴大的研發活動與2019年同期相比。與2019年同期相比，知識產權保護活動的時間安排導致律師費下降，部分抵消了這些增長。
其他收入
下表彙總了截至2020年9月30日的三個月和九個月的其他收入和2019年連同這些項目的更改(以千為單位)：
|
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
變化 2020與2019年 |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
變化 2020與2019年 |
|
||||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
增加/(減少) |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
增加/(減少) |
|
||||||
|
其他收入 |
|
$ |
641 |
|
|
$ |
85 |
|
|
$ |
556 |
|
|
$ |
1,621 |
|
|
$ |
1,015 |
|
|
$ |
606 |
|
-20-
其他收入增長了截至2020年9月30日的三個月和九個月為60萬美元，而截至2019年9月30日的三個月和九個月為60萬美元。截至2020年9月30日的三個月，其他收入的增加主要是由於我們在2020年5月償還了我們與硅谷銀行的定期貸款而導致的匯兑收益的增加和利息支出的減少，但這部分被由於投資的市場收益率下降而導致的利息收入的減少所抵消。在截至2020年9月30日的三個月裏，我們錄得50萬美元的外匯收益，而2019年同期的外匯虧損為10萬美元，這主要是由於現金和現金等價物以及以加元計價的有價證券的增加。
截至2020年9月30日的9個月，其他收入增加的主要原因是匯兑收益增加以及2020年5月償還定期貸款導致利息支出減少，但被一次償還我們100萬美元定期貸款的損失。在截至2020年9月30日的9個月裏，我們錄得90萬美元的外匯收益，而2019年同期的外匯收益為20萬美元，這主要是由於現金和現金等價物以及以加元計價的有價證券的增加。
流動性與資本資源
到目前為止，我們主要通過合作和許可協議、私募我們的普通股和優先股、公開發行我們的普通股、債務融資以及較少的政府資金來為我們的業務提供資金。截至2020年9月30日，我們擁有1.909億美元的現金和現金等價物以及有價證券。
自成立以來，我們遭受了嚴重的運營虧損。截至2020年9月30日的9個月，我們淨虧損1650萬美元，從成立到2020年9月30日累計赤字2.662億美元。我們預計將繼續產生超出收入的鉅額支出，並預計在未來幾年內出現運營虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大波動。我們預計，在可預見的未來，我們將繼續對我們的候選產品進行研究以及臨牀前和臨牀開發；擴大我們目前對候選產品的研究範圍；為我們的候選產品啟動更多的臨牀前、臨牀或其他研究，包括根據我們的合作協議；更換或增加製造商或供應商，生產藥品供應和藥品，用於臨牀試驗和商業化；為成功完成臨牀研究的任何候選產品尋求監管和營銷批准；尋求識別、評估和驗證其他候選產品；獲得或根據我們的產品採購和許可協議進行里程碑或其他付款，包括但不限於向紐芬蘭紀念大學、第一訂單製藥公司和其他第三方付款；維護、保護和擴大我們的知識產權組合；吸引和留住技術人員；建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們或我們的合作伙伴可能獲得營銷批准的任何產品商業化。, 我們的目標是：維護和維護商業權利；創建額外的基礎設施來支持我們的運營和產品開發以及計劃中的未來商業化努力；以及遇到上述任何情況下的任何延誤或遇到問題。
在我們能夠產生可觀的產品收入之前(如果有的話)，我們預計將通過合作協議和股權或債務融資相結合的方式來滿足我們的現金需求。例如,2020年8月，我們與Jefferies，LLC，或Jefferies，，Stifel，Nicolaus&Company，InCorporation，或Stifel簽訂了一項在市場上的股權發行銷售協議，通過傑富瑞和Stifel將擔任銷售代理的在市場上的股權發行計劃，不時出售我們的普通股，總銷售收入高達1億美元。此外，我們與Jefferies、Stifel、和Guggenheim Securities，LLC簽訂了一項承銷協議，涉及以每股16.00美元的公開發行價承銷375萬股普通股，並授予承銷商為期30天的選擇權，最多可額外購買562,500股普通股。公開發行於2020年1月完成，承銷商選擇權於2020年2月全面行使。我們總共發行了431.25萬股普通股，在扣除承銷折扣和佣金後(但未計入費用)，淨收益總額為6490萬美元。2019年12月，根據我們與Neurocrine Biosciences的許可和合作協議條款，我們收到了3000萬美元的預付現金，我們向Neurocrine Biosciences發行了1,408,847股普通股，總收購價為2000萬美元。此外，在2019年11月，我們與傑富瑞(Jefferies)和斯蒂費爾(Stifel)簽訂了在市場上發行普通股的銷售協議，通過傑富瑞(Jefferies)和斯蒂費爾(Stifel)擔任銷售代理的“在市場上”股權發行計劃，不時出售我們的普通股，總銷售收入高達5000萬美元。截至2020年1月14日，我們總共出售了3252,330股普通股，淨收益為4880萬美元，但不包括估計的交易費用。 在截至2018年12月31日的一年中，我們還與硅谷銀行(或世行)簽訂了經修訂和重述的貸款和擔保協議，向我們提供本金總額為1,550萬美元的定期貸款。2020年5月，根據我們修訂和重述的貸款和擔保協議的條款，我們提前償還了全部未償還的定期貸款餘額。
-21-
除非我們的合作者有義務支付里程碑式的付款a並根據我們與他們的協議提供研發資金，我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們未來通過出售股權或債務籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對現有股東權利產生不利影響的優惠。如果我們未來通過協作協議籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意開發和營銷的候選產品的權利。
我們未來的資本需求很難預測，並會視乎很多因素而定，包括：
|
|
• |
我們通過內部研究，或通過收購或授權其他候選產品或技術，追求未來候選產品的數量和特點； |
|
|
• |
獨立研究和開發我們未來的任何候選產品的範圍、進度、結果和成本，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗； |
|
|
• |
我們現有的合作是否繼續為我們帶來豐厚的里程碑付款，並最終為我們未來批准的產品產生版税； |
|
|
• |
為我們獨立開發的任何未來候選產品獲得監管批准的時間和所涉及的成本； |
|
|
• |
根據我們的產品收購和許可協議，潛在里程碑付款和特許權使用費的時間和數額； |
|
|
• |
本公司自主研發、經批准銷售的未來產品的商業化成本； |
|
|
• |
製造我們未來的候選產品和產品的成本(如果有的話)； |
|
|
• |
我們維持現有合作以及建立新合作、許可或其他安排以及此類安排的財務條款的能力； |
|
|
• |
專利的準備、提交、起訴、維護、辯護和執行的費用，包括訴訟費用和訴訟結果；以及 |
|
|
• |
我們未來產品的銷售時間、收據、銷售金額或版税(如果有的話)。 |
根據我們的研究和開發計劃以及與項目進展相關的時間預期，我們預計，截至本報告之日，我們現有的現金和現金等價物以及有價證券將使我們能夠為至少未來12個月的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比預期更快地使用我們的資本資源。此外，在臨牀試驗中測試候選藥物的過程成本高昂，這些試驗的進展時間仍然不確定。
現金流
下表顯示了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月我們的現金流摘要(單位：千)：
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
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|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
經營活動中使用的現金淨額 |
|
$ |
(35,010 |
) |
|
$ |
(24,501 |
) |
|
投資活動所用現金淨額 |
|
|
(60,023 |
) |
|
|
(5,891 |
) |
|
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
85,750 |
|
|
|
87 |
|
經營活動
在截至2020年9月30日的9個月裏，運營活動中使用的淨現金總額為3500萬美元，而2019年同期為2450萬美元。經營活動中使用的現金增加，主要是因為我們專有產品的臨牀開發支出增加。主要由於支付應計臨牀試驗成本和正常業務過程中的應計費用的時間安排所致的經營資產和負債的變化。
-22-
投資活動
在截至2020年9月30日的9個月中，用於投資活動的淨現金總額為6,000萬美元，而2019年同期為590萬美元。使用現金的投資活動增加了主要受有價證券購買量(扣除贖回因素)的增加推動。
籌資活動
在截至2020年9月30日的9個月裏，融資活動提供的淨現金總額為8580萬美元，而2019年同期為10萬美元。融資活動提供的現金增加主要與截至2020年9月30日的9個月發行普通股的1.025億美元淨收益有關，但部分被定期貸款的償還所抵消。
合同義務和承諾
截至2019年12月31日，我們未來的重大合同義務在我們於2020年3月9日提交給SEC和加拿大證券委員會的Form 10-K年度報告中進行了報告。
截至2020年9月30日，除以下事項外，與之前在Form 10-K年度報告中披露的合同承諾相比，沒有發生實質性變化：
2017年4月，根據一項資產購買協議，我們從第一訂單製藥公司(即第一訂單)手中收購了XEN1101(前身為1OP2198)。2020年8月，我們和第一訂單修改了資產購買協議，修改了協議中的某些定義，並修改了某些里程碑的付款時間表。未來對第一個訂單的潛在付款包括高達120萬美元的臨牀開發里程碑，高達600萬美元的監管里程碑，以及50萬美元的其他里程碑。到目前為止，我們已經根據這些里程碑的進展支付了30萬美元。第一個訂單沒有版税義務。
2018年8月，我們與硅谷銀行簽訂了修訂和重述的貸款和擔保協議，或修訂和重述的貸款協議，規定向我們提供本金總額為1,550萬美元的定期貸款。2020年5月，我們提前償還了全部未償還定期貸款餘額。償還款項包括(I)未償還本金餘額；(Ii)截至還款日止貸款期限內部分應計的最後付款費用100萬美元；及(Iii)預付費用20萬美元。*於償還時，經修訂及重訂貸款協議項下的所有負債及責任自動終止。吾等確認償還定期貸款虧損100萬美元，即償還日定期貸款的賬面價值與為清償定期貸款而支付的金額之間的差額。這筆還款並不影響本行與本行認股權證相關的權利，即以每股9.79美元的普通股價格購買40,000股本公司普通股，這些認股權證將一直流通無阻，直至2028年8月行使或到期為止。
通貨膨脹率
我們不認為通貨膨脹在過去兩個財政年度對我們的業務、財務狀況或經營結果產生實質性影響。
表外安排
我們不從事任何表外融資活動。我們對被稱為可變利益實體的實體沒有任何興趣，這些實體包括特殊目的實體和其他結構性金融實體。
-23-
已發行股票數據
截至2020年11月3日，我們有35,007,366股普通股已發行和流通股期權，可額外購買4772,899股普通股，以及可額外購買40,000股普通股的流通權證。此外，我們發行和發行了1,016,000股系列1優先股。第一系列優先股可按一對一原則轉換為普通股，但須受持有人及其聯屬公司實益擁有緊接該等轉換後已發行及已發行普通股總數不超過9.99%或實益擁有權限制的規限。在向吾等發出書面通知後，持有人可將實益所有權限額重置為一個較高或較低的數字，不得超過緊隨該等轉換生效後已發行及已發行普通股總數的19.99%，該通知將於該通知送達後61天生效。第一系列優先股的持有者有權在轉換後的基礎上作為單一類別與普通股一起投票，但第一系列優先股的每一位持有者都受到受益所有權的限制。根據適用的加拿大證券法的定義，第一系列優先股可能是“受限證券”，因為任何第一系列優先股由於受益所有權限制而沒有資格轉換為普通股，以申請股東大會或書面同意行事能力的特定記錄日期計算，應被視為無投票權證券。有關我們第一系列優先股的更多信息，請參見本報告第一部分第1項中的合併財務報表附註10b。
項目3.關於市場風險的定量和定性披露
作為一家較小的報告公司，根據S-K法規第305(E)項，我們不需要提供本項目所要求的信息。
項目4.控制和程序
(A)評估披露控制和程序。我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至本季度報告所涵蓋期間結束時的信息披露控制和程序(如1934年證券交易法下的規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義)。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，截至本季度報告所涵蓋的期末，我們的披露控制和程序在設計和運行方面都是有效的，處於合理的保證水平。
(B)財務報告內部控制的變化.截至2020年9月30日止期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
內部控制有效性的內在侷限性。
任何財務報告內部控制系統(包括我們的內部控制系統)的有效性都受到內在限制，包括在設計、實施、操作和評估控制和程序時行使判斷力，以及無法完全消除不當行為。因此，任何財務報告的內部控制制度，包括我們的制度，無論設計和運作如何完善，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證。此外，對未來期間進行任何有效性評估的預測都有可能會因為條件的變化而使控制變得不充分，或者政策或程序的遵守程度可能會惡化。我們打算繼續對我們的業務需要或適當的內部控制進行監控和升級，但不能向您保證這些改進將足以為我們提供對財務報告的有效內部控制。
第二部分：其他資料
項目2.法律訴訟
我們可能會不時捲入法律訴訟，或在我們的正常業務過程中受到索賠的影響。本公司目前並無參與任何法律程序，而本公司管理層認為，如裁定對本公司不利，將合理地預期會對本公司的業務、財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響。無論結果如何，訴訟可能會因為辯護和和解成本、管理資源轉移等因素而對我們產生不利影響。
-24-
項目71A。國際扶輪SK因素
除了本報告中包含的其他信息外，您還應仔細考慮以下風險因素，包括本報告標題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的部分以及我們的財務報表和相關説明。如果發生以下風險因素中描述的任何事件，以及本報告其他地方描述的風險，我們的業務、經營業績和財務狀況可能會受到嚴重損害。這份關於Form 10-Q的報告還包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於下文和本報告其他部分描述的因素，我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的大不相同。
與我們的財務狀況和資本金要求有關的風險
自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，並預計在可預見的未來，我們將繼續蒙受重大損失。
我們預計在可預見的未來不會有持續的盈利能力。截至2020年9月30日的9個月，我們淨虧損1,650萬美元，累計赤字266.2美元 截至2020年9月30日，百萬美元，這是由與我們的研發計劃相關的費用和G一般和與我們的運營相關的行政成本。
我們已將大部分財力投入研發，包括我們的臨牀和臨牀前開發活動。到目前為止，我們通過出售股權證券、從被許可方和合作者那裏獲得資金、債務融資以及政府資金(程度較小)來為我們的運營提供資金。我們沒有從產品銷售中獲得任何可觀的收入，我們的候選產品將需要大量額外投資，才能為我們提供任何收入。
我們預計在可預見的未來將產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損，因為我們：
|
|
• |
繼續我們對候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發； |
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• |
擴大我們當前和未來候選產品的臨牀研究範圍； |
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• |
為我們的候選產品啟動額外的臨牀前、臨牀或其他研究； |
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• |
更換或者增加生產廠家、供應商，生產臨牀試驗和商業化用藥品供應和藥品； |
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• |
為我們成功完成臨牀研究的任何候選產品尋求監管和營銷批准； |
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• |
尋求識別和驗證其他候選產品； |
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• |
獲得或授權其他候選產品和技術； |
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• |
根據我們的授權或其他協議進行里程碑付款或其他付款，包括但不限於向紐芬蘭紀念大學、第一訂單製藥公司和其他第三方付款； |
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• |
維護、保護和擴大我們的知識產權組合； |
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建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得市場批准的任何產品商業化； |
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創建額外的基礎設施，以支持我們的運營和產品開發，並規劃未來的商業化努力；以及 |
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遇到上述任何情況下的任何延遲或遇到問題。 |
由於各種原因，我們的費用可能會超出預期，包括如果美國食品和藥物管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)或EMA、加拿大衞生部(Health Canada)或其他國內外監管機構要求我們在目前預期的基礎上進行臨牀和其他研究。我們之前的虧損，加上預期的未來虧損，已經並將繼續對我們的股東權益產生不利影響。
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我們沒有從產品銷售中獲得任何重要的版税或其他收入，而且可能永遠不會在美國公認會計原則的基礎上實現盈利。
我們在美國公認會計準則基礎上創造可觀收入和實現盈利的能力取決於我們單獨或與戰略合作伙伴成功完成我們候選產品的開發並獲得將其商業化所需的監管批准的能力。自成立以來，我們幾乎所有的收入都來自與我們的協作和許可協議相關的預付款和里程碑付款。這些協議的收入取決於我們或我們的合作伙伴成功開發我們的候選產品。我們沒有從產品銷售中獲得任何重要的版税或其他收入，在可預見的未來，我們也不會從產品銷售中獲得任何收入(如果有的話)。如果我們的任何候選產品在臨牀試驗中失敗或沒有獲得監管部門的批准，或者如果我們未來的任何產品(如果有)一旦獲得批准，無法獲得市場認可或足夠的市場份額，我們可能永遠不會盈利。我們未來從產品銷售中獲得收入的能力在很大程度上取決於我們以及我們的合作者在以下方面的成功：
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完成我們候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發； |
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為我們完成臨牀研究的候選產品尋求並獲得監管和市場批准； |
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將我們獲得監管和營銷批准的產品商業化，要麼與合作伙伴合作，要麼通過建立銷售、營銷和分銷基礎設施(如果是獨立推出的話)； |
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在我們可能加入的任何合作、許可或其他安排中談判優惠條款； |
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獲得市場認可的產品，我們已獲得監管和市場批准作為治療； |
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應對任何相互競爭的技術和市場發展； |
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與能夠提供充足(數量和質量)產品和服務的第三方建立和維護供應和製造關係，以支持臨牀開發和未來任何經批准的產品的市場需求； |
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為我們未來批准的任何產品開發可持續的、可擴展的、可重複的和可轉讓的製造流程； |
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維護、保護、擴大和執行我們的知識產權組合，包括專利、商業祕密和專有技術； |
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根據需要實施額外的內部系統和基礎設施；以及 |
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吸引、聘用和留住人才。 |
我們未來收入的範圍還將取決於我們的候選產品獲得批准的任何市場的規模，以及保險範圍的可用性，以及未來產品的第三方支付者的可用性和報銷金額(如果有的話)。如果我們不能獲得足夠的收入來實現盈利並保持盈利，我們的財務狀況和經營業績將受到負面影響，我們普通股的市場價格可能會受到不利影響。
我們可能需要籌集額外的資金，這些資金可能無法以可接受的條件提供(如果有的話)。如果在需要時不能獲得這筆必要的資金，可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的產品開發努力或其他操作。
自成立以來，我們一直將我們的大部分資源用於發現和開發我們的臨牀前和臨牀候選產品，在可預見的未來，我們預計將繼續投入大量資源。這些支出將包括與研發相關的成本、可能的里程碑付款和向第三方支付的特許權使用費、候選產品和批准銷售的產品的製造、進行臨牀前試驗和臨牀試驗、獲得和維持監管部門的批准，以及將任何後來批准銷售的產品商業化。在截至2020年9月30日的9個月中，我們產生了3560萬美元與研發相關的成本，這還不包括我們的合作者開發候選產品的成本。
我們目前的現金和現金等價物以及有價證券預計不足以完成我們的任何候選產品的臨牀開發，併為任何獲得監管部門批准的候選產品商業化做準備。因此，我們可能需要大量額外資金來繼續我們的臨牀開發和潛在的商業化活動。我們未來的資本需求取決於許多因素，包括但不限於：
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我們通過內部研究，或通過收購或授權其他候選產品或技術，追求未來候選產品的數量和特點； |
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獨立研究和開發我們未來的任何候選產品的範圍、進度、結果和成本，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗； |
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我們現有的合作是否為我們帶來了豐厚的里程碑式的付款，並最終為我們未來批准的產品產生了版税； |
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為我們獨立開發的任何未來候選產品獲得監管批准的時間和所涉及的成本； |
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根據我們的產品收購和許可協議，潛在里程碑付款和特許權使用費的時間和數額； |
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本公司自主研發、經批准銷售的未來產品的商業化成本； |
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製造我們未來的候選產品和產品的成本(如果有的話)； |
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我們維持現有合作以及建立新合作、許可或其他安排以及此類協議的財務條款的能力； |
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專利的準備、提交、起訴、維護、辯護和執行所涉及的費用，包括訴訟費用和訴訟結果；以及 |
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我們未來產品(如果有的話)的銷售時間、收據、銷售金額或版税。 |
我們無法估計我們實際需要多少資金來完成我們的候選產品的研究和開發，也無法估計未來任何最終產品商業化所需的資金。
根據我們的研究和開發計劃以及與項目進展相關的時間預期，我們預計，截至本報告之日，我們現有的現金和現金等價物以及有價證券將使我們能夠為至少未來12個月的運營費用和資本支出需求提供資金。
我們的運營計劃可能會因為許多我們目前未知的因素而改變，我們可能需要比計劃更早地尋求額外的資金，通過公共或私人股本或債務融資，政府或其他第三方資金，營銷和分銷安排以及其他合作，戰略聯盟和許可安排，或這些方法的組合。未來籌集資金可能會帶來額外的挑戰，未來的融資可能不會有足夠的金額或我們可以接受的條款(如果有的話)。
我們可能會分配有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用其他可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。
由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於數量有限的研究項目和候選產品。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他指標的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法大寫關於可行的商業藥物或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的藥物。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留獨家開發權和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他安排放棄對該候選產品有價值的權利。
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籌集額外資本可能會稀釋我們的現有股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
我們達成的任何融資安排的條款可能會對我們股東的持股或權利產生不利影響，我們發行額外證券(無論是股權還是債務)，或者發行此類證券的可能性，可能會導致我們普通股的市場價格下跌。出售額外的股權或可轉換證券也會稀釋我們所有股東的權益。例如，2019年11月，我們與Jefferies LLC(Jefferies LLC)和Stifel、Nicolaus&Company、InCorporation或Stifel簽訂了2019年11月的銷售協議，通過傑富瑞和Stifel擔任銷售代理的股權發行計劃，不時出售最多5000萬美元的我們的普通股。截至2020年1月14日，我們總共出售了3252,330股普通股，扣除已支付的佣金，淨收益為4880萬美元，但不包括估計的交易費用。此外，2019年12月，根據我們與Neurocrine Biosciences，Inc.或Neurocrine Biosciences的合作協議條款，我們向Neurocrine Biosciences發行了1,408,847股普通股，總收購價為2000萬美元。2020年1月，我們完成了承銷的公開發行3,750,000 我們將以每股16.00美元的公開發行價出售我們的普通股，扣除承銷折扣和佣金後的淨收益為5670萬美元，但不包括其他發售費用。2020年2月，2020年1月公開發行的承銷商行使了額外購買562股的選擇權,500 我們將以每股16.00美元的公開發行價出售我們的普通股，在扣除承銷折扣和佣金後，但在其他發售費用之前，將額外籌集850萬美元的淨收益。此外，在2020年8月，我們與Jefferies和Stifel簽訂了2020年8月的銷售協議，將不時通過市場上的股權發行計劃出售最多1.00億美元的普通股，根據該計劃，Jefferies和Stifel將擔任銷售代理。我們還與硅谷銀行簽訂了一份修訂和重述的貸款和擔保協議，根據該協議，我們總共借入了1550萬美元的本金。重述的貸款和擔保協議以我們除知識產權以外的幾乎所有資產為擔保，並要求遵守各種肯定和消極的公約。2020年5月，我們提前償還了全部未償還定期貸款餘額。 所有的累贅都被硅谷銀行清除了。未來發生的任何債務都將導致固定支付義務的增加，可能還會強制實施限制性契約。這些公約可能包括對我們產生額外債務的能力的限制，對我們獲得、出售或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。我們還可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式尋求資金，而不是在不適宜的情況下更早地尋求資金，從而導致我們失去一些候選產品的權利或其他不利條款，其中任何一項都可能對我們的業務、經營業績和前景產生實質性的不利影響。此外，任何額外的籌款努力都可能使我們的管理層從他們的日常活動中分心，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。
不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務和財務狀況產生嚴重的不利影響。
全球信貸和金融市場在過去十年中經歷了不同時期的極端混亂，包括最近與新型冠狀病毒，或新冠肺炎大流行，其特徵是流動性和信貸供應減少，消費者信心下降，經濟增長下滑，失業率上升，經濟穩定不確定。如果與新冠肺炎有關的信貸和金融市場的混亂和對經濟狀況的信心惡化持續下去，或者再次發生這種信貸和金融市場的混亂和對經濟狀況的信心惡化，我們的業務可能會受到不利的影響。如果股票和信貸市場在未來大幅惡化，可能會使任何必要的股權或債務融資更難完成，成本更高，稀釋程度更大。如果不能及時和以有利的條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和我們普通股的市場價格產生實質性的不利影響，這可能要求我們推遲或放棄開發或商業化計劃。此外，在這種情況下，我們目前的一個或多個合作伙伴、服務提供商、製造商和其他合作伙伴可能無法生存或無法履行對我們的承諾，這可能會直接影響我們按時和按預算實現運營目標的能力。
我們受到與匯率波動相關的風險的影響，這些風險可能會影響我們的經營業績。
自.起2020年9月30日，大約10%我們的現金和現金等價物以及有價證券中的大多數都是以加元計價的。我們在加拿大的業務產生了大量的加元費用。我們目前沒有為我們的加元支出進行外幣對衝安排，因此，外幣波動可能會對我們的收益產生不利影響；但在未來，我們可能會從事匯率對衝活動，以努力減輕匯率波動的影響。我們實施的任何對衝技術都可能無法奏效。如果我們的對衝活動不是有效的，貨幣匯率的變化可能會對我們普通股的市場價格產生更重大的影響。
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我們歷來通過債務融資等多種途徑來滿足我們的現金需求，債務融資安排可以包含可能限制我們業務和融資活動的經營和金融契約。
我們歷來通過合作協議、股權和債務融資來滿足我們的現金需求。債務融資可能需要我們幾乎所有資產的擔保權益，還可能限制我們的能力，其中包括：
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出售、轉讓或以其他方式處置我們的任何業務資產或財產，但有限的例外情況除外； |
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對我們的業務進行實質性的改變； |
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達成交易，導致我們股票的投票控制權發生重大變化； |
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對我們的組織結構進行一定的調整； |
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與其他單位合併、合併或者收購其他單位； |
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產生額外的債務或對我們的資產造成負擔； |
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支付股息(僅以我們普通股支付的股息除外)，或對我們的股本進行分配，在某些情況下，回購我們的股本； |
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與我們的關聯公司進行某些交易； |
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償還從屬債務；或 |
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做一些特定的投資。 |
例如，2018年8月，我們進入了與硅谷銀行簽訂的經修訂和重述的貸款和擔保協議，規定向我們提供本金總額為1,550萬美元的定期貸款。本修訂及重述貸款及擔保協議項下的借款以我們除知識產權外的幾乎所有資產作抵押，並使我們受到某些肯定及限制性契約的約束。在2020年5月，我們償還借款並終止經修訂及重述的貸款協議；然而，我們未來可能會考慮類似的債務融資安排。我們未來尋求的任何此類債務融資可能會限制我們為運營融資、從事商業活動或擴大或全面推行我們的商業戰略的能力。
與我們的業務相關的風險
我們或我們的合作者可能無法成功開發我們的候選產品。
我們和我們合作者的候選臨牀產品，包括XEN1101、XEN496、XEN007和NBI-921352(以前稱為XEN901，由我們的合作者Neurocrine Biosciences開發)，以及我們預計將進入臨牀開發的候選產品，包括FX301(由Flexion治療公司開發)和我們的臨牀前化合物，處於不同的開發階段，在商業化之前需要大量的臨牀開發、測試和監管批准。這些候選產品或我們的任何其他候選產品可能還需要幾年時間才能獲得上市批准(如果有的話)。如果我們的任何候選產品未能成為批准的產品，我們的業務、增長前景、經營業績和財務狀況可能會受到不利影響，並可能導致我們普通股的市場價格下降。
我們和我們的合作者在候選產品的市場上面臨着激烈的競爭，這可能會導致其他人在我們之前發現、開發或商業化產品，或者比我們或我們的合作者更成功地做到這一點。
生物技術和製藥行業的特點是技術進步迅速，競爭激烈，高度重視專利產品。我們在藥物發現和產品開發方面面臨着來自許多不同方法和來源的潛在競爭，包括主要的製藥、專業製藥和生物技術公司、學術機構、政府機構以及公共和私營研究機構。我們或我們的合作者成功開發並商業化的任何候選產品都將與現有產品以及未來可能推出的任何新產品展開競爭。
影響我們所有候選產品成功的關鍵競爭因素，如果獲得批准，很可能是它們的功效、安全性、便利性和價格，替代產品的有效性和安全性，仿製藥競爭的水平，以及政府和其他第三方付款人是否提供保險和足夠的補償。
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與我們或我們的合作者相比，我們正在競爭或未來可能競爭的許多公司在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面擁有更多的財務資源和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大公司和成熟公司的合作安排。
如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品或療法，我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，我們的競爭能力可能會受到保險公司或其他第三方付款人的決定的影響。
如果我們無法在這些領域與一個或多個競爭對手進行有效競爭，我們的業務將不會增長，我們的財務狀況、經營業績和普通股的市場價格可能會受到影響。
如果我們不止一種專利或合作產品被批准用於治療癲癇，我們預計它們可能會相互競爭，並與其他抗癲癇藥物或ASM競爭。目前處方的ASM包括苯妥英、左乙拉西坦、佈列伐西坦、卡馬西平、甲氧苄酯、氯巴唑、拉莫三嗪、丙戊酸鹽、奧卡西平、託吡酯、乳糖胺、乙琥胺、帕拉帕坦、大麻二醇和芬氟拉明。FDA尚未批准任何專門用於KCNQ2發育和癲癇腦病適應症(也稱為KCNQ2-Dee或EIEE7)或SCN8A發育和癲癇腦病適應症(或稱為SCN8A-Dee或EIEE13)的藥物產品。SCN8A-Dee或EIEE13是一種由於編碼Nav1.6鈉通道的SCN8A基因功能獲得突變而導致的早期嬰兒癲癇腦病。還有其他可能與我們的產品競爭的ASM正在開發中，包括來自Angelini Pharma，Inc.，Biogen Inc.，Eisai Co.，Ltd.，Insys Treateutics Inc.，Knopp Biosciences LLC，Marinus PharmPharmticals，Inc.，Neurocrine Biosciences，Inc.，Ovid Treeutics Inc.，Praxis Precision Medicines，Inc.，Sage Treeutics，SK Life Science Inc.，Sunoois Precision Medicines，Inc.，Sage Treeutics，SK Life Science Inc.
針對各種疼痛應用的藥物發現和開發競爭激烈。有大量已批准的產品用於神經性疼痛、炎症性疼痛和其他疼痛適應症。這些批准的產品包括辣椒素、塞來昔布、利多卡因、麻醉性止痛劑、加巴噴丁和普瑞巴林。我們也知道幾家製藥和生物技術公司正在開發Nav1.7抑制劑或其他鈉通道抑制劑用於治療疼痛，包括Amgen Inc.，AstraZeneca PLC，Biogen Inc.，百時美施貴寶公司、日本第一住友商事株式會社、禮來公司、H.Lundbeck A/S，默克公司、NeuroQuest公司、紐龍製藥公司(Newron PharmPharmticals Spa)Vertex PharmPharmticals Inc.、Voyager Treateutics，Inc.和Chromocell Corporation與其合作伙伴Astellas Pharma Inc.合作開發了多種其他候選產品，目標是治療各種疼痛適應症的其他作用機制，包括鈣通道抑制劑、神經生長因子抑制劑和Nav1.8抑制劑。
我們沒有上市的專利產品，也沒有完成第二階段臨牀試驗以外的臨牀開發，這使得我們很難評估我們未來候選產品的開發能力，以及獨立將任何結果產品商業化的能力。
作為一家公司，我們以前沒有3期和後期臨牀開發的經驗，也沒有在兒科適應症和相關法規要求或產品商業化方面進行臨牀試驗的經驗。我們還沒有證明我們有能力在第二階段之後獨立和重複地進行臨牀開發，成功地進行國際多中心臨牀試驗，進行關鍵的臨牀試驗，獲得監管部門的批准，生產商業規模的藥品或安排第三方代表我們這樣做，並將治療產品商業化。如果我們要執行我們的商業戰略，開發和獨立商業化候選產品，我們就需要培養這樣的能力。要執行我們開發獨立項目的業務計劃，我們需要成功地：
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執行我們針對後期候選產品的臨牀開發和生產計劃； |
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在我們將尋求產品商業化的每個司法管轄區獲得所需的監管批准； |
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建立和維護適當的銷售、分銷和營銷能力； |
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為我們未來的產品獲得市場認可(如果有的話)；以及 |
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在臨牀試驗、監管批准和商業化活動導致成本和費用增加的情況下，管理我們的支出。 |
如果我們不能成功地實現這些目標，我們將無法獨立開發和商業化任何未來的候選產品，也可能無法實現這樣做的潛在優勢。
如果除了XEN496、XEN1101和XEN007之外，我們不能成功地發現、獲得或授權候選產品，我們擴展業務和實現戰略目標的能力可能會受到影響。
我們已經建立了一條產品開發渠道，通過從我們的內部研究工作或通過收購或授權其他產品或技術來確定候選產品。到目前為止，我們的內部發現工作已經產生了多個候選開發產品，包括我們授權給Neurocrine Bioscience公司的XEN901，現在稱為NBI-921352，以及XEN402，它已經被Flexion收購，用於其候選產品FX301。我們的內部發現工作和對潛在收購或許可內機會的評估都需要大量的技術、財務和人力資源，無論我們是否確定任何可行的候選產品。
如果我們不能通過我們的內部研究工作或通過收購或許可其他候選產品或技術來確定更多適合臨牀開發和商業化的候選產品，我們可能無法在未來獲得產品收入，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們普通股的市場價格產生不利影響。
我們的藥物發現方法還沒有得到證實，我們也不知道我們是否能夠開發出任何有商業價值的產品。
我們的藥物發現方法可能不會以重複性或成本效益的方式導致發現候選產品和開發安全有效地治療人類疾病的商業上可行的產品。
我們的藥物發現工作最初可能在確定更多的潛在候選產品方面表現出希望，但無法為臨牀開發或商業化提供可行的候選產品。出現此類故障的原因有很多，包括：任何候選產品在進一步研究後，可能被證明具有嚴重或意想不到的副作用或其他特徵，表明其不太可能是安全的或不符合適用的監管標準；以及任何候選產品可能無法以可接受的成本進行商業批量生產，或者根本無法生產。
如果我們的發現活動不能確定新的藥物發現目標，或者這些目標被證明不適合治療人類疾病，或者如果我們不能針對這些目標開發具有特異性和選擇性的候選產品，我們將無法開發出可行的產品。如果我們不能開發出可行的產品並將其商業化，我們就不會取得商業上的成功。
如果我們不能吸引和留住高級管理人員和關鍵人員，我們可能無法成功開發我們的候選產品，履行我們合作協議規定的義務，進行我們的臨牀試驗，並將我們的候選產品商業化。
我們的成功在一定程度上取決於我們繼續吸引、留住和激勵高素質的管理、臨牀和科學人員的能力。
由於生物技術和製藥領域對合格人才的競爭非常激烈，我們在吸引和留住合格員工方面可能會遇到困難。我們高度依賴我們的高級管理層，特別是我們的首席執行官西蒙·平斯通博士和我們的總裁兼首席財務官約翰·伊恩·莫蒂默先生，以及其他員工。這些個人或我們的一名或多名高級管理人員失去服務，可能會嚴重延遲甚至阻礙我們候選產品的成功開發。
此外，在擴大我們的臨牀開發活動和發展商業能力時，我們將需要招聘更多的人員，包括支持我們獨立商業化努力的銷售基礎設施。我們可能無法以可接受的條件吸引和留住人才，因為許多製藥和生物技術公司都在爭奪擁有類似技能的人。無法招聘或失去任何高管或關鍵員工的服務可能會阻礙我們的研究、開發和商業化目標的進展。
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我們的員工、合作者和其他人員可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨員工、合作者、供應商、首席調查員、顧問和商業合作伙伴欺詐或其他不當行為的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA、EMA、加拿大衞生部和其他監管機構的規定，向FDA、EMA、加拿大衞生部和其他監管機構提供準確的信息，遵守美國和國外的數據隱私和安全以及醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。此外，有關數據隱私和安全的法律，包括1996年的聯邦健康保險可攜帶性和責任法案，或HIPAA，經2009年健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案，或HITECH，一般數據保護條例(EU)2016/679，或GDPR，和個人信息保護和電子文檔法案，或PIPEDA，以及其他司法管轄區的類似法律，可能會就保護隱私、使用、確保個人可識別的健康信息的安全性和傳播性，例如遺傳物質或我們通過直接面向患者的網絡招募方法獲得的信息，用於識別罕見或極端表型的患者或被確定為進行臨牀試驗的患者。
各種法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。任何不當行為也可能涉及不當使用在臨牀研究過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了適用於我們所有員工、高級管理人員、董事、代理人和代表(包括顧問)的行為準則，但並不總是能夠識別和阻止不當行為，我們為發現和防止不當行為而採取的預防措施可能無法有效地控制未知或不可管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁、被排除在政府醫療保健計劃之外，或者削減或重組我們的業務。
我們可能會在管理我們的增長，包括裁員和成功擴大業務方面遇到困難。
我們的業務戰略包括持續開發，以及在開發成功的情況下，將選定的候選產品商業化。為了執行這一戰略，我們將需要建立一個監管、銷售、製造、分銷和營銷基礎設施，並擴大我們的開發能力或與第三方簽訂合同，為我們提供這些能力和基礎設施。要做到這一點，我們將需要識別、聘用和整合以前沒有作為一個團隊一起工作的人員。
隨着我們業務的擴大，我們預計將需要管理與各種戰略合作伙伴、供應商和其他第三方的更多關係。
西蒙·皮姆斯通(Simon Pimstone)博士在我們公司的職責之外，將少量時間投入到臨牀工作中，通常每週主持一次門診。未來的增長將給管理層成員帶來巨大的額外責任，我們的管理層可能需要將不成比例的注意力從我們的日常活動中轉移出來，並投入大量時間來管理這些增長活動。
如果我們不能有效地管理我們的增長，我們的費用可能會比預期增加得更多，我們創造和增長收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務業績以及我們將候選產品商業化並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。
-32-
如果發生信息安全事件，例如網絡安全漏洞、系統故障或我們的系統或承包商或供應商的系統受到其他危害，我們的業務和運營可能會受到影響.
為了實現業務目標，我們依賴內部信息技術系統和網絡，以及第三方及其供應商和承包商的系統和網絡來處理和存儲敏感數據，包括可能受法律保護的機密研究、商業計劃、財務信息、知識產權和個人數據。惡意軟件破壞、未經授權的訪問、公共衞生大流行或流行病(包括新冠肺炎疫情)、恐怖主義、戰爭或自然災害等事件導致的計算機系統、網絡或電信故障可能會中斷我們的內部或合作伙伴運營。我們越來越依賴我們的技術系統來運營我們的業務，遠程員工不斷增加，我們有效管理業務的能力取決於我們的技術系統和數據的安全性、可靠性和充分性。對我們或我們的第三方承包商或供應商的技術系統(包括雲技術)的崩潰、入侵、腐敗、破壞或破壞，和/或未經授權訪問我們的數據和信息網絡攻擊，如網絡釣魚、社會工程、勒索軟件和其他惡意軟件攻擊可能使我們承擔責任和增加成本，或對我們的業務運營產生負面影響。此外，臨牀前試驗數據、我們候選產品的已完成或正在進行的臨牀試驗數據或其他機密信息的丟失、更改或其他損害可能會導致我們的監管申報和開發工作延遲，顯著增加我們的成本，並對我們的業務造成其他不利影響。如果任何中斷或網絡安全漏洞導致我們的數據丟失、更改或其他損壞，或者不適當地披露機密、個人或專有信息，我們可能會招致責任和其他補救費用，可能會損害我們的聲譽，我們候選產品的開發可能會被推遲。
至截至目前，我們尚未經歷過信息安全事件或網絡攻擊(如網絡釣魚、社會工程、勒索軟件或惡意軟件攻擊)對我們的業務、財務狀況或運營造成的任何實質性影響；然而，由於攻擊技術的頻繁變化，以及此類攻擊的數量和複雜性的增加，我們的業務、財務狀況或運營可能會受到不利影響。這種影響可能導致聲譽、競爭、運營或其他業務損害，以及財務成本和監管行動。此外，訪問機密信息和遠程工作能力的移動設備的普遍使用增加了數據安全漏洞的風險，這可能導致機密信息、商業祕密或其他知識產權的損失。在目前的新冠肺炎疫情期間，由於我們和我們的供應商和承包商遠程工作人員的增加，這些風險可能會增加。隨着網絡威脅的持續發展，我們可能需要花費大量額外資源來繼續修改或增強我們的保護措施，或者調查和補救任何信息安全漏洞。雖然我們已經實施了安全措施，到目前為止，尚未檢測到我們的系統存在網絡安全漏洞，也沒有遇到重大系統故障，但我們的計算機系統以及我們的第三方合同製造商、第三方合同研究組織或CRO或其他承包商、供應商、顧問、董事和合作夥伴使用的外部系統和服務仍有可能受到這些事件的影響。
與國際業務相關的各種風險可能會對我們的業務造成實質性的不利影響。
由於我們從事重大的跨境和國際活動，我們將面臨與國際業務相關的風險，包括：
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國外對啟動臨牀試驗和維持藥品審批的監管要求不同； |
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某些國家對知識產權的保護減少； |
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關税、貿易壁壘和監管要求的意外變化； |
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經濟疲軟，包括通貨膨脹、政治不穩定或公開衝突，特別是外國經濟體和市場； |
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不同的和多個付款人報銷制度、政府付款人或患者自付制度； |
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在國外居住或旅行的員工遵守税法、就業法、移民法和勞動法； |
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外匯波動，可能導致營業費用增加，收入減少，以及在另一國開展業務的其他義務； |
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在勞工騷亂比北美更普遍的國家，勞動力的不確定性； |
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潛在或實際違反國內和國際反腐敗法(如美國《反海外腐敗法》和英國《反賄賂法》)的可能性，或違反美國和國際進口、出口和再出口管制及制裁法律和法規的可能性，這種可能性可能隨着在外國司法管轄區業務的增加而增加； |
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對隱私以及收集和使用數據(包括臨牀數據和遺傳物質)的更嚴格限制可能適用於北美以外的司法管轄區； |
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因地緣政治行動(包括戰爭和恐怖主義)或自然災害(包括地震、颱風、洪水和火災)造成的業務中斷；以及 |
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包括新冠肺炎疫情在內的公共衞生疫情對我們的戰略合作伙伴、第三方製造商、供應商和我們所依賴的其他第三方的影響造成的供應和其他中斷。 |
如果這些問題中的任何一個發生，我們的業務可能會受到實質性的損害。
新冠肺炎疫情和其他公共衞生危機可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生實質性的不利影響。
新冠肺炎疫情和其他公共衞生危機可能會在幾個方面對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。例如，由於我們的原材料、藥材和藥品供應鏈遍及全球，包括受新冠肺炎影響的國家，因此可能會受到重大幹擾。此外，可能會對原材料、藥材或藥品的出口、進口或運輸進行相關限制，這可能會大幅推遲我們的業務或臨牀試驗。
我們的某些研發工作也在全球進行，包括我們正在進行的2b期XEN1101(X-Tole)臨牀試驗，該試驗包括在北美和歐洲的研究地點。由於新冠肺炎的大流行，我們在這項試驗中的新患者入院率顯著降低，我們完成患者入選的能力在很大程度上將取決於圍繞新冠肺炎的未來發展。此外，我們在KCNQ2-Dee的XEN4963期臨牀試驗預計將在今年年底前開始，這取決於我們啟動臨牀站點和招募患者的能力，儘管新冠肺炎疫情仍在繼續。
我們將繼續提供我們的許多員工都可以選擇在家工作並自2020年3月起停止非必要的商務旅行。由於我們的一些員工已經回到我們的辦公場所，新冠肺炎感染有可能在我們的辦公室或實驗室爆發，並嚴重影響我們的運營。此外，如果我們的任何關鍵供應商受到影響，如果我們無法以可接受的價格及時採購足夠數量的基本設備、臨牀試驗藥物產品、供應或服務，我們的業務可能會受到影響。
此外，新冠肺炎疫情對全球和美國金融市場造成了重大幹擾。這可能會影響我們籌集額外資金的能力，這些資金可能無法以可接受的條件提供(如果有的話)。
新冠肺炎對我們結果的影響程度將取決於未來的事態發展，這些事態發展具有很高的不確定性，也無法預測，包括新冠肺炎疫情的嚴重程度，以及遏制新冠肺炎或應對其影響的行動等等。此外，由於新冠肺炎事件發展演變的速度，其對公眾健康、企業經營和整體經濟的最終影響存在不確定性；因此，目前無法合理估計對我們的財務狀況、經營業績和流動性的負面影響，但影響可能是實質性的。
如果我們被描述為被動的外國投資公司，我們普通股的美國持有者可能會遭受不利的税收後果。
一般來説，在任何納税年度，如果我們75%或更多的總收入是被動收入，或者至少50%的資產平均季度價值(這可能部分由我們普通股的市值決定，可能會發生變化)是為了生產或產生被動收入，我們將被描述為被動外國投資公司，或PFIC，用於美國聯邦所得税目的。基於我們普通股的價格以及我們總收入和總資產的構成，我們不相信我們在截至2019年12月31日的納税年度是PFIC，但在接下來的幾年我們可能是PFIC。我們作為PFIC的地位是每年根據事實作出的決定，我們不能為未來納税年度的PFIC地位提供任何保證。
如果我們在任何一年都是PFIC，我們普通股的美國持有者可能會遭受不利的税收後果。非公司美國持有者出售普通股所獲得的收益將作為普通收入而不是資本利得徵税，適用於我們普通股股息的優惠税率將失去。利息費用也將被增加到所有美國持有者實現的收益和股息的税收中。美國持有者應該根據自己的具體情況諮詢自己的税務顧問。
美國持有者可以通過及時進行一次合格的選舉基金選舉來避免這些不利的税收後果。對於我們將達到PFIC毛收入或資產測試的每一年，當選的美國持有者將被要求在毛收入中按比例計入我們的淨普通收入和淨資本利得(如果有的話)。只有當我們承諾按比例向美國持有人提供我們的淨普通收入和淨資本利得時，美國持有人才能進行合格的選舉基金選舉。應要求，我們將向我們的美國持有者提供必要的信息，以便他們進行合格的選舉基金選舉，並報告他們普通股的普通收益和淨資本利得，我們認為我們是PFIC的每一年。美國持有者應該就這次選舉和相關的報告要求諮詢他們自己的税務顧問。
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美國持有者還可以通過及時進行按市值計價的選舉來減輕不利的税收後果。一般來説，對於我們滿足PFIC毛收入或資產測試的每一年，當選的美國持有者將在其納税年度的毛收入中計入其普通股價值的增加，並從其毛收入中扣除該股票在其納税年度的價值的減少。只有當我們的普通股定期在包括納斯達克全球市場(Nasdaq Global Market)或納斯達克(Nasdaq)在內的合格交易所交易時，才能做出並維持按市值計價的選擇。我們的普通股是否定期在合格的交易所進行交易，是基於一定程度上超出我們控制範圍的事實做出的年度決定。因此，如果我們被描述為PFIC，美國持有者可能沒有資格進行按市值計價的選舉，以減輕不利的税收後果。美國持有者應該就是否有可能進行這次選舉諮詢他們自己的税務顧問。
此外，如果我們是或成為PFIC(或我們的PFIC地位不確定)，可能會阻止某些美國投資者購買我們的普通股，這可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。
在我們組織或運營的司法管轄區，我們可能需要繳納所得税，這將減少我們未來的收入。
我們有可能在加拿大和美國以外的司法管轄區繳納所得税，如果根據任何此類司法管轄區的法律，我們被視為在那裏進行貿易或業務，或賺取被認為來自那裏的收入，我們沒有資格獲得豁免。在我們認為我們不需要納税的司法管轄區，我們不能確定這些司法管轄區的税務機關不會對一個或多個納税年度進行審查。税務審查往往很複雜，因為税務機關可能不同意對我們報告的項目的處理，其結果可能對我們的經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
收購、合資或其他戰略交易可能會擾亂我們的業務，導致我們股東的股權稀釋，並以其他方式損害我們的業務。
我們積極評估持續進行的各種戰略交易，包括收購其他業務、產品或技術，以及尋求戰略聯盟、合資企業、許可交易或對互補業務的投資。這些交易中的任何一項都可能對我們的財務狀況和經營業績產生重大影響，並使我們面臨許多風險，包括：
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此類交易導致我們與合作者或供應商的關係中斷； |
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與被收購公司有關的意外負債； |
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難以將收購的人員、技術和運營整合到我們現有的業務中； |
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留住關鍵員工； |
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將管理時間和重點從經營業務轉移到進行戰略交易和管理任何此類戰略聯盟、合資企業或收購整合挑戰； |
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如果我們發行與此類交易相關的股權，將稀釋我們股東的權益； |
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增加我們的費用，減少我們可用於運營和其他用途的現金；以及 |
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與收購業務相關的可能註銷或減值費用。 |
除上述風險外，海外收購還涉及獨特的風險，包括與跨不同文化和語言的業務整合有關的風險、匯率風險以及與特定國家相關的特殊經濟、政治和監管風險。
此外，任何戰略聯盟、合資企業或收購的預期好處也可能無法實現。未來的收購或處置可能導致我們股權證券的潛在稀釋發行，債務、或有負債或攤銷費用或商譽的沖銷，任何這些都可能損害我們的財務狀況。我們無法預測未來合資或收購的數量、時間或規模，也無法預測任何此類交易可能對我們的經營業績產生的影響。
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與我們候選產品的開發、臨牀測試和監管審批相關的風險
FDA、EMA、加拿大衞生部和其他司法管轄區監管機構的監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們或我們的合作伙伴不能及時或根本不能獲得監管部門對我們候選產品的批准，我們的業務將受到嚴重損害。
監管審批過程成本高昂，獲得FDA、EMA、加拿大衞生部或其他司法管轄區其他監管機構批准銷售任何產品所需的時間是不確定的，可能需要數年時間。是否會獲得監管批准是不可預測的，取決於眾多因素，包括監管部門的實質性裁量權。批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀前和臨牀前數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區的不同而有所不同。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，即使臨牀前研究顯示有希望的結果和臨牀試驗成功完成，我們也不能保證FDA、EMA、加拿大衞生部或其他司法管轄區的其他監管機構會像我們一樣解讀結果，在我們提交候選產品供批准之前，可能需要更多的試驗、與製造相關的研究或非臨牀研究。儘管許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但他們的產品仍未能獲得市場批准。如果我們的研究和試驗結果不能令FDA、EMA、加拿大衞生部或其他司法管轄區的其他監管機構滿意，以支持營銷申請，我們候選產品的批准可能會大大延遲，或者我們可能需要花費大量額外資源(這可能是我們無法獲得的)來進行額外的試驗，以支持我們候選產品的潛在批准。我們現有的候選產品或未來的候選產品也有可能永遠不會獲得監管部門的批准。, 即使我們花費大量的時間和資源尋求這樣的批准。
我們的候選產品可能會因為許多原因而無法獲得監管部門的批准，包括以下原因：
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FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構可能不同意我們或我們的合作者的臨牀試驗的設計或實施； |
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我們或我們的合作者可能無法向FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構證明候選產品對於其建議的適應症是安全有效的； |
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臨牀試驗結果可能不符合FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構批准的統計顯著性水平； |
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我們或我們的合作者可能無法證明候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險； |
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FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構可能不同意我們或我們的合作者對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋； |
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從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交新藥申請或NDA，或其他提交或獲得美國或其他地方的監管批准； |
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FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構可能無法批准我們或我們的合作者與其簽訂臨牀和商業供應合同的第三方製造商的製造流程、控制或設施；以及 |
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FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，導致我們或我們的合作者的臨牀數據不足以獲得批准。 |
即使我們或我們的合作者獲得了對特定產品的批准，監管機構也可能會根據昂貴的批准後臨牀試驗的表現批准該產品，或者可能批准其標籤不包括該產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。
此外，由於對於我們可能尋求批准的某些疾病可能有批准的治療方法，為了獲得監管批准，我們可能需要在臨牀試驗中證明我們開發的用於治療這些疾病的候選產品不僅安全有效，而且可能需要與現有產品進行比較，這可能會增加我們的候選產品獲得監管批准或充分報銷的難度。
臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，具有不確定的時間表和不確定的結果。如果臨牀試驗被延長、推遲或沒有完成，我們或我們的合作者可能無法及時將我們的候選產品商業化。
候選產品的臨牀測試是昂貴的，而且根據開發階段的不同，可能需要相當長的時間才能完成。臨牀試驗結果在本質上是不確定的，在臨牀開發過程中隨時可能發生失敗。
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臨牀試驗可能會因各種原因而暫停或推遲，包括與以下方面相關的原因：
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出現不可接受的安全風險的研究參與者的副作用或不良事件； |
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無法與預期的CRO和臨牀試驗地點達成協議，或違反此類協議； |
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第三方承包商(如CRO)或調查人員未能遵守監管要求，包括GCP； |
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延遲或未能獲得監管機構或機構審查委員會(IRBs)的必要批准，以便在預期試驗地點開始臨牀試驗，或在臨牀試驗開始後暫停或終止臨牀試驗； |
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要求進行和完成額外的臨牀前研究，以生成啟動臨牀開發所需的數據，或支持候選產品的持續臨牀開發或提交NDA； |
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無法招募足夠的患者來完成方案，特別是在孤兒疾病中； |
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難以讓患者完成試驗或返回治療後隨訪； |
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臨牀站點偏離試驗方案或者退出試驗的； |
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藥品或者藥材儲存、穩定、流通存在問題的； |
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我們無法增加新的或更多的臨牀試驗地點； |
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我們無法生產或從第三方獲得足以完成我們的臨牀前研究和臨牀試驗的足夠的藥物物質或藥物產品的供應； |
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人為或自然災害或公共衞生流行病或流行病或其他商業中斷造成的不可預見的幹擾，包括例如新冠肺炎大流行；以及 |
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政府或監管拖延以及監管要求、政策和指南的變化。 |
這些風險和不確定性可能影響我們的任何臨牀項目，上述任何臨牀、監管或操作事件都可能改變我們計劃的臨牀和監管活動。例如，由於新冠肺炎疫情的影響，我們正在進行的2bXEN1101(X-TOE)臨牀試驗(包括北美和歐洲的臨牀試驗地點)的新患者入院率繼續下降，我們可能會在XEN496第三階段臨牀試驗中遇到臨牀站點的啟動和患者登記的影響。
任何3期或其他關鍵臨牀試驗的結果可能不足以支持上市批准。這些臨牀試驗耗時很長，就非孤兒適應症而言，通常涉及數百至數千名患者。此外，如果FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構不同意我們或我們的合作者對關鍵檢測標準或主要終點的選擇，主要終點的結果相對於未接受實驗治療的對照組患者來説不可靠或不顯著，或者我們的統計分析沒有定論，該監管機構可能會拒絕在其管轄的地區批准我們的候選產品。FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構也可能要求額外的臨牀試驗作為批准任何這些候選產品的條件。
如果臨牀試驗被我們、我們的合作者、進行該試驗的機構的IRBs、任何用於該試驗的數據安全監測委員會、或FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構暫停或終止，我們也可能遇到延遲。這些主管部門可能會由於多種原因而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致強制實施臨牀暫停、候選產品的製造問題、不可預見的安全問題或不良反應、未能證明使用某種藥物有療效、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。此外，由於另一家公司的候選產品與我們的化合物類別相同，由於試驗或其他臨牀數據引起的安全問題，可能會出現延遲。
此外，適用的法規要求和指南可能會發生變化，我們可能需要修改臨牀試驗方案以反映這些變化，或者包括其他目標，這些目標可能會產生對我們的整體發展戰略至關重要的重要科學信息。議定書修訂過程往往需要幾個審查機構的審查和批准，包括監管機構和科學、監管和倫理委員會以及IRBs。在提交的表格中，這些方案修改可能不會被評審機構接受，或者根本不會被接受，這可能會影響成本、時間安排或臨牀試驗的成功完成。
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我們可以也需要制定和實施額外的臨牀試驗政策和程序，以幫助保護受試者免受新冠肺炎病毒的感染。例如，2020年3月，FDA發佈了一份關於在大流行期間進行臨牀試驗的指導意見，隨後又進行了更新，其中描述了受大流行影響的臨牀試驗贊助商的一些考慮因素。
如果我們或我們的合作者延遲完成或終止任何候選產品的臨牀試驗，該候選產品的商業前景將受到損害，可能縮短我們在專利保護下獨家將我們的產品商業化的期限，我們或我們的合作者開始產品銷售並從該產品獲得產品收入的能力將會被推遲。？此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，並減緩我們的候選產品開發和審批過程。這些情況中的任何一種都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，許多導致或導致臨牀試驗延遲開始或完成的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。
XEN496的目標是KCNQ2-Dee的超級孤兒適應症，FDA已經表示，如果在藥物開發過程中沒有新的或意想不到的安全問題，一項單一的小型關鍵試驗可能足以證明KCNQ2-Dee的有效性和安全性。不過，其他監管機構可能需要額外的數據。此外，儘管我們認為，根據已發表的臨牀病例報告，XEN496的活性成分ezogabine在患有KCNQ2-Dee的兒童患者中的安全性和有效性前景看好，但我們還不知道針對兒童的XEN496配方是否會與最初的Ezogabine配方一樣，在使用KCNQ2-Dee的兒科患者中具有相同或相似的安全性、藥代動力學和/或療效概況。如果我們不能複製已發表的臨牀病例報告，由於新配方或任何其他因素，XEN496的臨牀開發可能不會成功，FDA或其他監管機構可能需要更多患者的額外數據，或者我們可能無法生成足夠的數據用於這些患者羣體的批准。
臨牀試驗可能無法充分證明我們或我們合作者的候選產品的安全性和有效性，這可能會阻止或推遲監管部門的批准和商業化。
在獲得監管部門對我們產品商業銷售的批准之前，我們或我們的合作者必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前測試和臨牀試驗證明，候選產品在每個目標適應症中都是安全有效的。臨牀試驗往往不能證明針對目標適應症研究的候選產品的安全性和有效性。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未被批准為產品。
就我們和我們的合作者的一些候選產品而言，我們和我們的合作者正在尋求開發臨牀經驗相對有限的某些疾病的治療方法，臨牀試驗可能會使用新的終點和測量方法或主觀的患者反饋，這會增加這些臨牀試驗的複雜性，並可能推遲監管部門的批准。此外，對孤兒和利基市場的關注可能會促使我們選擇更具挑戰性的治療領域的目標適應症。與我們與羅氏集團成員基因泰克的合作以及我們與Flexity達成的協議有關，疼痛的臨牀試驗本身就很難進行。疼痛的主要測量是基於患者的主觀反饋，這種反饋可能會受到我們無法控制的因素的影響，對於特定的患者、不同的患者以及臨牀研究中的不同部位，這些反饋可能每天都有很大的不同。在疼痛試驗中，安慰劑效應也往往會產生更顯著的影響。
如果我們或我們合作者的候選產品在臨牀試驗中沒有被證明既安全又有效，這些候選產品將無法獲得監管部門的批准或成功商業化。在這種情況下，我們將需要開發其他化合物，進行相關的臨牀前測試和臨牀試驗，並可能尋求額外的融資，所有這些都將對我們的業務、增長前景、經營業績、財務狀況和經營業績產生實質性的不利影響。
我們或我們的合作者可能會發現很難招募患者參加我們的臨牀研究，包括極端孤兒、孤兒或利基適應症，這可能會推遲或阻止對我們候選產品的臨牀研究。
我們或我們的合作者可能無法識別、招募和招募足夠數量的患者，或者那些具有在研究中實現多樣性所需或期望的特徵的患者，無法及時完成臨牀研究，或者根本無法完成。對於極端孤兒、孤兒和利基適應症以及更普遍的情況，患者登記參加臨牀試驗的因素包括：
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被調查疾病的嚴重程度； |
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學習方案的設計； |
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患者人數的大小； |
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有關研究的資格標準； |
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被研究產品候選的感知風險和收益； |
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為潛在患者提供臨牀研究場所的近似性和可用性； |
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競爭療法和臨牀研究的可用性； |
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努力促進臨牀研究及時入學；以及 |
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醫生的病人轉介做法。 |
超孤兒、孤兒和利基適應症的有限患者羣體，如KCNQ2-Dee、SCN8A-Dee和其他早期I癲癇腦病，以及XEN007未來發展的潛在孤兒適應症，包括兒童交替性偏癱(AHC)、偏癱(HM)。兒童失神癲癇(CAE)給臨牀試驗帶來了巨大的招募挑戰，對這些人羣的規模的充分了解仍然相對未知。這些患者中的許多人可能不適合或不能參加我們或我們的合作者的臨牀試驗。這意味着我們或我們的合作者通常將不得不進行多個地點的試驗，甚至可能是多個國家的試驗，這可能是昂貴的，需要密切的協調和監督。如果我們或我們的合作者遇到延遲完成臨牀試驗的情況，這種延遲可能會導致成本增加、延遲我們的產品開發、延遲測試我們候選產品的有效性或完全終止臨牀研究。即使我們或我們的合作者成功地獲得了監管部門的批准，超級孤兒、孤兒和利基適應症中有限的患者羣體也可能會影響我們或我們的合作者的候選產品的成功商業化和報銷率，這可能會影響收入和我們實現盈利的能力。
FDA尚未批准任何專門用於AHC、KCNQ2-Dee或SCN8A-Dee的藥物產品，而且獲得批准所需的臨牀終點也沒有明確定義。
考慮到我們和我們的合作者正在尋求治療的一些罕見疾病的性質，我們或我們的合作者可能不得不設計新的臨牀終點在研究中進行測試，這可能導致解釋研究結果的一些主觀性，並可能導致監管機構不同意所選終點的有效性或充分性，或我們或我們的合作者對臨牀數據的解讀，從而拒絕批准。與FDA或類似的監管機構協商使用合適的終點可能既昂貴又耗時，並可能推遲臨牀試驗。在第一階段後試驗中，考慮到我們和我們的合作者研究中的受試者的病情，以及受試者罕見疾病的性質，我們或我們的合作者也可能被要求或選擇在開放標籤的基礎上進行某些研究。此外，我們或我們的合作者可能會選擇在研究過程中的多個時間點審查臨時臨牀數據，這可能會給研究結果帶來偏差，或導致對數據進行統計處罰，並可能導致拒絕批准。
如果我們未能獲得或保持某些候選產品的孤兒藥物指定或其他監管排他性，我們的競爭地位將受到損害。
雖然我們可能會申請知識產權來保護XEN007，並申請額外的知識產權來保護XEN496，但這些候選產品目前不受任何已頒發專利的保護，我們可能不得不完全依靠孤兒藥物指定來獲得這些候選產品的市場獨家經營權。目前，如果一種產品是第一個被批准用於此類孤兒適應症的產品，該稱號將在美國和歐盟分別提供7年和10年的市場獨家經營權。然而，這種市場排他性並不涉及該藥物在批准中特別指定的那些適應症以外的其他適應症，也不阻止其他類型的藥物在這些相同適應症中獲得孤立的指定或批准。此外，即使在孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為新藥在臨牀上優於孤兒產品或出現市場短缺，FDA也可以隨後批准具有類似化學結構的藥物用於相同的條件。
在歐盟，如果藥物不再滿足最初的指定標準，或者如果上市授權持有人同意第二次孤兒藥物申請或不能提供足夠的藥物，或者當第二個申請者證明其藥物在臨牀上優於最初的孤兒藥物時，孤兒排他性可能會減少到六年。XEN007是一種我們正在評估HM或AHC潛在開發的藥物，它的每一個適應症都獲得了FDA的孤兒藥物稱號。我們還收到了FDA對XEN496的孤兒藥物指定，以及EMA的孤兒藥物產品委員會(COMP)的積極意見，該委員會建議授予XEN496治療KCNQ2-Dee的孤兒藥物名稱。如果我們為其他適應症或在其他司法管轄區尋求孤兒藥物指定，我們可能無法獲得此類孤兒藥物指定，即使我們成功，此類孤兒藥物指定也可能在獲得批准後無法導致或維持孤兒藥物專有性，這將損害我們的競爭地位。此外，並非所有司法管轄區，如加拿大，都有孤兒藥物名稱。無論是孤兒藥物指定，還是罕見的兒科疾病或RPD指定，都不會使該藥物在監管審查或批准過程中具有任何優勢。
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儘管FDA已經授予XEN007 RPD稱號，用於治療AHC和RPDNBI-921352治療SCN8A-DIE，我們可能無法從這樣的指定中實現任何價值。
我們的候選產品XEN007已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的RPD認證，用於治療AHC。FDA將“罕見的兒科疾病”定義為在美國影響不到20萬人的疾病，主要是年齡在18歲以下的人。根據FDA的RPD優先審查代金券計劃，在治療RPD的新藥申請NDA或生物製品許可證申請BLA獲得批准後，此類申請的發起人將有資格獲得優先審查代金券，該代金券可用於獲得後續NDA或BLA的優先審查。不能保證我們會收到RPD優先審查券，也不能保證使用優先審查券會加快對後續營銷申請的審查或批准。即使我們獲得了XEN007的批准，並有資格獲得這樣的優先審查券，該計劃也可能在XEN007獲得批准時不再有效。此外，儘管優先審查代金券可以免費出售或轉讓給第三方，但不能保證如果我們將優先審查代金券出售給第三方，我們將能夠實現任何價值。此外，國會最近提供了RPD優先審查代金券計劃的短期延長，授權FDA在2022年12月11日之前授予RPD優先審查代金券，僅限於在2020年12月11日之前授予RPD優先審查代金券的藥物。《創造希望重新授權法案》提議將RPD指定和授予RPD優先審查代金券的授權期分別延長至2024年9月30日和2026年9月30日。指定RPD不會加快產品的開發或監管審查，也不會增加其獲得上市批准的可能性。
臨牀前研究和/或早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果，我們的臨牀試驗結果可能不符合FDA、EMA、加拿大衞生部或外國監管機構的要求。
臨牀前研究的結果，無論是由我們的CRO生成的，還是由我們從其獲得許可或獲得候選產品的第三方(例如XEN1101)生成的，例如XEN901(我們授權給Neurocrine Bioscience，現在稱為NBI-921352)或XEN402(我們出售給Flexion，現在稱為FX301)，都可能不能預測臨牀測試的結果。此外，由於各種原因，臨牀前結果往往很難在不同的研究之間進行比較，包括實驗方案和技術、人員、設備和其他因素的差異，這可能會降低臨牀前結果的可靠性和臨牀試驗結果的預測性。此外，第三方發佈的臨牀數據或病例報告或我們候選產品的早期臨牀試驗數據可能無法預測後期臨牀試驗的結果。對早期(通常規模較小的)研究結果的解釋需要謹慎，這些研究表明某些患者的反應具有臨牀意義。招募更多患者的臨牀試驗後期結果可能無法顯示預期的安全性和有效性結果，或者與同一候選產品的早期試驗結果不一致。後來的臨牀試驗結果可能不會複製早期的臨牀試驗，原因有很多，包括試驗設計的差異、不同的試驗終點(或探索性研究中缺乏試驗終點)、患者羣體、患者數量、患者選擇標準、試驗持續時間、藥物劑量和配方以及早期研究缺乏統計能力。當研究中的疾病缺乏確定的臨牀終點和有效的療效測量時，這些不確定性就會增加。, 孤兒疾病通常是這樣的，以前還沒有針對這些疾病開發藥物，而且候選產品針對的是新的機制。例如，據我們所知，NBI-921352是第一種正在開發的用於治療癲癇的選擇性Nav1.6鈉通道抑制劑，因此，由於其新的分子機制，標準的臨牀前模型可能無法預測臨牀療效。
此外，我們的候選產品可能不會獲得批准，即使它們在我們的第三階段臨牀試驗中達到了主要終點。FDA、EMA、加拿大衞生部或外國監管機構可能不同意我們的試驗設計以及我們對臨牀前研究和臨牀試驗數據的解釋。此外，這些監管機構中的任何一個都可以改變其對候選產品的批准要求，即使在審查並提供了關於關鍵臨牀試驗方案的意見或建議之後，如果成功，這些意見或建議可能會成為FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構申請批准的基礎。此外，這些監管機構中的任何一個也可以批准我們的候選產品，使其適應症比我們要求的更窄，或者可能根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現批准我們的產品。
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更改候選產品的製造方法或配方可能會導致額外的成本或延遲。
由於候選產品是通過臨牀前試驗到後期臨牀試驗獲得批准和商業化而開發的，為了優化產品、工藝和結果、擴大專利保護和/或針對不同人羣，開發計劃的各個方面(如製造方法和配方)經常會發生變化。例如，XEN496是一種兒科專用的ezogabine製劑，我們還開發了一種用於NBI-921352的兒科製劑，該製劑包括在Neurocrine Bioscience的許可證中。任何這些變化都可能導致我們的候選產品表現不同，在兒童中不提供相同的藥物暴露情況，和/或導致不同於先前在成人身上測試的配方所觀察到的副作用。新配方性能的意外變化可能會影響計劃中的臨牀試驗的結果，或使用改變後的材料進行的其他未來臨牀試驗。這可能會推遲臨牀試驗的完成，需要進行額外的過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本和/或推遲或危及我們候選產品的批准和/或危及我們或我們的合作者開始產品銷售和創造收入的能力。
即使我們從一個司法管轄區獲得並保持對我們的候選產品的批准，我們也可能永遠不會在其他司法管轄區獲得對我們的候選產品的批准，這將限制我們的市場機會並對我們的業務造成不利影響。
我們批准的產品的銷售(如果有的話)將受到我們獲得監管批准的國家/地區市場批准的監管要求的約束，我們計劃尋求監管批准，以便將我們的候選產品在北美、歐盟和其他國家商業化。在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，一個國家的監管批准不能確保在其他任何國家獲得批准，而在一個國家未能或延遲獲得監管批准可能會對其他國家的監管批准過程產生負面影響。例如，FDA在美國的批准不能確保得到其他國家或司法管轄區監管機構的批准，一個外國監管機構的批准不能確保FDA、EMA、加拿大衞生部或其他國家監管機構的批准。審批程序因司法管轄區而異，可能宂長且昂貴，涉及的要求和行政審查期限與美國不同，甚至比美國更長，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。即使我們的候選產品獲得批准，特定司法管轄區的監管機構也可能撤回對任何產品的監管批准。
即使產品獲得批准，FDA、EMA、加拿大衞生部或其他適用的監管機構(視情況而定)可能會限制產品上市的適應症，要求在產品標籤上貼上廣泛的警告，或要求昂貴且耗時的臨牀試驗或報告作為批准條件。在美國以外的許多國家，候選產品必須獲得報銷批准，才能在該國獲得銷售許可。在某些情況下，我們打算為產品收取的價格也需要審批。
美國、加拿大和歐盟以外的國家的監管機構對產品候選產品的審批也有自己的要求，我們在這些國家上市之前必須遵守這些要求。獲得外國監管機構的批准並遵守這些外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們當前和未來的任何產品在某些國家的推出。
如果我們不能獲得適用的營銷批准或遵守國際市場的監管要求，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮候選產品市場潛力的能力將受到損害，我們的業務將受到不利影響。
我們與外部科學家和他們的機構合作，執行我們開發候選產品的商業戰略。這些科學家可能有其他承諾或利益衝突，這可能會限制我們獲得他們的專業知識，並損害我們開發可行的候選產品的能力。
我們與學術機構和其他研究機構的科學顧問和合作者一起工作。這些科學家和合作者不是我們的僱員；相反，他們要麼是獨立承包商，要麼是我們與他們贊助的學術或研究機構簽訂的研究合作協議下的主要調查人員。這樣的科學家和合作者可能會有其他承諾，這將限制我們獲得他們的機會。儘管我們的科學顧問通常同意不做相互競爭的工作，但如果他們為我們所做的工作與他們為其他實體所做的工作之間出現實際或潛在的利益衝突，我們可能會失去他們的服務。如果這些科學顧問違反了與我們的保密協議，我們的一些有價值的專有知識也有可能通過這些科學顧問公之於眾，這將對我們的業務造成競爭損害。
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與商業化相關的風險
如果在未來，我們無法建立自己的銷售、營銷和分銷能力，或為這些目的達成許可或合作協議，我們可能無法成功地將未來的任何產品獨立商業化。
我們沒有銷售或營銷基礎設施，作為一家公司，我們沒有銷售、營銷或分銷經驗。我們的戰略部分涉及建設我們自己的商業基礎設施，以便有選擇地將未來的產品在某些商業市場商業化。如果我們簽訂許可或合作協議，我們可能會尋求保留參與此類產品未來開發和商業化的權利，前提是我們認為這種參與將促進我們的業務。
為了發展內部銷售、分銷和營銷能力，我們將不得不投入大量的財務和管理資源，其中一些資源需要在確認我們的任何候選產品將獲得批准之前投入。對於我們決定自己執行銷售、營銷和分銷職能的任何未來產品，我們可能面臨許多額外的風險，包括：
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維持現有的或與第三方藥品供應商和製造商建立新的供應安排； |
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維持現有的或與第三方製造商建立新的規模化生產安排，以獲得適當包裝以供銷售的成品； |
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任何上市批准後持續可接受的安全狀況； |
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我們無法招聘和留住足夠數量的合格銷售和營銷人員，也無法開發替代銷售渠道； |
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我們的產品無法獲得醫生、醫療保健提供者、患者、第三方付款人和醫學界的認可，包括識別足夠數量的醫生和患者，特別是對於極端孤兒、孤兒或利基適應症； |
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缺乏銷售人員提供的互補產品，這可能使我們相對於擁有更廣泛產品線的公司處於競爭劣勢； |
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與創建和維持一個獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用；以及 |
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我們與其他療法競爭的能力。 |
在適當的情況下，我們可以選擇利用合同銷售人員或分銷合作伙伴來幫助我們的候選產品商業化。如果我們與第三方達成協議，為產品提供銷售、營銷和分銷服務，由此產生的收入或從這些收入中獲得的利潤可能會低於我們自己銷售、營銷和分銷該產品的情況。此外，我們可能無法成功地與第三方達成銷售、營銷和分銷我們的候選產品的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。我們很可能對這些第三方几乎沒有控制權，這些第三方中的任何一方都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售、營銷和分銷我們當前或任何未來的產品。
即使我們獲得了監管部門的批准，可以將我們獨立開發的任何候選產品商業化，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用。
我們為我們商業化的候選產品獲得的任何監管批准都將受到批准的指示用途的限制，該產品可能用於上市或受某些批准條件的限制，並可能包含可能代價高昂的批准後試驗的要求，包括第四階段臨牀試驗，以及監測上市產品的安全性和有效性的監測。
對於任何經批准的產品，我們需要確保繼續遵守有關產品的製造流程、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷和記錄等方面的廣泛法規和要求。這些要求包括提交安全性和其他批准後信息和報告，以及對於我們或我們的合作者需要在批准後進行的任何臨牀試驗，繼續遵守當前良好的生產實踐(CGMP)和當前的良好臨牀實踐(CGCP)。後來發現產品存在以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或與第三方製造商或製造流程有關的問題，或未能遵守監管要求，除其他事項外，可能會導致：
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限制產品的銷售或製造、從市場上召回產品或自願或強制召回產品； |
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對批准後的臨牀試驗處以罰款、警告信或暫停； |
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FDA、EMA、加拿大衞生部或其他適用的監管機構拒絕批准我們或我們的合作者提交的未決申請或已批准申請的補充申請，或暫停或撤銷產品許可批准； |
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扣押、扣留產品，或者拒絕允許產品進出口的； |
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禁制令或施加民事或刑事處罰。 |
上述任何情況的發生都可能對我們的業務和經營結果產生重大不利影響。
此外，處方藥只能根據批准的標籤，針對批准的適應症進行推廣。FDA和其他機構積極執行禁止推廣標籤外使用的法律法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會承擔重大責任。但是，醫生可以根據其獨立的醫學判斷，為非標籤用途開出合法可得的產品處方。FDA不規範醫生選擇治療的行為，但FDA和其他外國監管機構確實限制了製造商在產品標籤外使用問題上的溝通。
如果我們的候選產品的市場機會比我們想象的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。但由於我們一些候選產品的目標患者人羣很少，我們必須能夠成功識別患者，並獲得可觀的市場份額，才能實現盈利和增長。
我們的一些候選產品專注於罕見和超罕見疾病的治療。考慮到患有我們目標的一些疾病的患者數量很少，我們的盈利和增長取決於能否成功識別出這些罕見和超罕見疾病的患者。目前，大多數報道的對這些疾病流行率的估計都是基於對特定地理區域的一小部分人口的研究，然後根據研究結果進行推斷，以估計這些疾病在美國或其他地方的流行率。我們對患有這些疾病的人數的預測，以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集，都是基於我們的內部估計。*這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基礎和市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率，因此，這些疾病的患者數量可能會比預期的要少。我們識別我們尋求治療的疾病患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能治療的患者數量。*此外，我們每個候選產品的潛在可尋址患者人數可能有限，或者可能無法接受我們的產品候選患者的治療，新患者可能會變得越來越難以識別或接觸，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。最後，即使我們獲得了顯著的治療效果，我們也可能會變得越來越難識別或接觸到新患者，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。最後，即使我們獲得了重要的治療結果，也可能會變得越來越難識別或接觸到新患者，這將對我們的運營結果和業務產生不利影響。由於潛在的目標人羣非常少，儘管我們獲得瞭如此巨大的市場份額，但我們可能永遠不會實現盈利。
即使我們或我們的合作者獲準將我們的產品商業化，不利的定價規定以及挑戰第三方承保和報銷做法也可能損害我們的業務。
我們或任何合作者將任何產品成功商業化的能力在一定程度上將取決於政府醫療保健計劃、私人健康保險公司、管理醫療計劃和其他組織對這些產品和相關治療的承保和報銷程度。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。美國醫療保健行業的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。我們不能確保我們或任何協作者商業化的任何產品都可以獲得保險和報銷，如果可以報銷，也不能確定報銷級別。此外，覆蓋範圍和報銷可能會影響我們或協作者獲得營銷批准的任何候選產品的需求或價格。如果無法獲得保險和報銷，或者報銷僅限於有限級別，我們或我們的協作者可能無法成功將任何獲得營銷批准的候選產品商業化。
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新批准的藥物在獲得保險和報銷方面可能會有重大延誤，而且保險範圍可能比FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構批准藥物的目的更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着一種藥物在所有情況下都會得到支付，或者支付的費率足以彌補我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷費用。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們和任何合作者的費用，而且可能不會成為永久性的。報銷費率可能會根據藥物的用途和使用的臨牀環境而有所不同，可能基於已經為成本較低的藥物設定的報銷水平，並可能納入其他服務的現有付款中。政府醫療保健計劃或私人支付者要求的強制性折扣或回扣，以及未來法律的任何放寬(目前限制從那些國家進口藥品，這些國家的藥品售價可能低於美國)可能會降低藥品的淨價。第三方支付者在制定自己的報銷政策時通常依賴於聯邦醫療保險(Medicare)覆蓋政策和支付限制。我們或我們的任何合作者無法迅速從政府資助和私人支付者那裏獲得我們或我們的合作者開發的任何經批准的產品的承保範圍和有利可圖的付款率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。
我們和我們的合作者的一些孤兒和利基適應症的目標患者羣體，如KCNQ2-Dee和SCN8A-Dee，以及其他潛在的目標患者羣體，如CAE，相對較少。為了使旨在治療較小患者羣體的療法在商業上可行，此類療法的定價、覆蓋範圍和報銷比例需要相對較高，以解決數量不足的問題。因此，我們將需要對任何佔較小潛在市場規模的經批准的產品實施定價、覆蓋和報銷戰略。如果我們無法從第三方付款人或政府那裏為我們當前和任何未來的產品建立或維持承保範圍和足夠的補償，這些產品的採用和銷售收入將受到不利影響，進而可能對營銷或銷售這些產品的能力產生不利影響。
最近頒佈的和未來的法律可能會增加我們將我們或我們的合作者開發的任何產品商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。
美國和一些外國司法管轄區正在考慮或已經頒佈了一系列立法和監管建議，以改變醫療保健系統，一旦這些產品獲準銷售，可能會影響我們銷售任何產品的盈利能力。在美國和其他地方的政策制定者和支付者中，有很大的興趣推動醫療體系的變革，其既定目標是控制醫療成本、提高質量和/或擴大准入。在美國，製藥業一直是這些努力的重點，並受到重大立法倡議的重大影響。
例如，2010年，經2010年《醫療保健和教育和解法案》(PPACA)修訂的《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)頒佈，其中包括的措施顯著改變了政府和私營保險公司為醫療保健提供資金的方式。特朗普政府和國會通過立法、行政命令和其他措施，已經採取行動廢除和取代PPACA的某些條款。例如，ACA的各個部分目前正在美國最高法院第五巡迴法院接受法律和憲法挑戰。目前尚不清楚這類訴訟以及其他廢除和取代PPACA的努力將如何影響PPACA和我們的業務。
此外，政府對製造商為其銷售的產品定價的方式進行了更嚴格的審查，這導致了幾次國會調查，並提議並頒佈了聯邦和州立法，這些立法旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。在聯邦層面，特朗普政府繼續尋求額外的藥品價格控制措施，這些措施可能會在預算過程中或未來的其他立法中頒佈。國會和特朗普政府各自表示，將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。2020年7月24日，特朗普政府宣佈了四項降低藥品價格的行政命令，包括允許某些藥品的進口，改變藥房福利經理等中間人談判藥品回扣的方式，指示此類回扣作為銷售點折扣傳遞給患者，以及要求聯邦醫療保險(Medicare)以經濟上可比國家提供的最低價格支付某些B部分藥品。特朗普總統推遲了國際藥品定價令的生效日期，等待與主要製藥公司的潛在討論。這些行政命令將如何執行，以及它們對該行業的影響仍不確定。在州一級，立法機構越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下還包括這些措施。, 旨在鼓勵從其他國家進口和大宗採購。這些和其他實施的醫療改革措施可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
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在歐盟，類似的政治、經濟和監管發展可能會影響我們將目前或未來的任何產品有利可圖地商業化的能力。除了價格和成本控制措施的持續壓力外，歐盟或成員國層面的立法發展可能會導致重大的額外要求或障礙，這可能會增加我們的運營成本。在國際市場上，報銷和醫療保健支付制度因國家而異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。我們未來的產品，如果有的話，可能不會被第三方付款人認為在醫學上是合理的，對於特定的適應症是必要的，或者是不划算的。此類產品可能無法獲得足夠的報銷水平，第三方付款人的報銷政策可能會對我們或我們的協作者銷售任何未來產品的盈利能力產生不利影響。
已經提出了立法和監管建議，以擴大審批後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈額外的法律變更，或FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選產品的上市審批(如果有的話)可能會產生什麼影響。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會大大推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和審批後測試和其他要求的影響。
我們無法預測美國或其他司法管轄區未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們的協作者緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或我們的協作者無法保持法規遵從性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利能力，這將對我們的業務產生不利影響。
外國政府傾向於實施嚴格的價格管制，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。
在大多數外國國家，特別是歐盟和加拿大，處方藥的定價和/或報銷受到政府的控制。在那些實行價格管制的國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們或我們的合作者可能需要進行一項臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較。截至2020年10月，加拿大正在實施新的藥品定價法規和額外的定價指引，這些法規和額外的定價指引將影響專利藥品的銷售價格。
一些國家要求藥物的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從市場或產品許可批准後開始。在一些國外市場，處方藥價格即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們或我們的合作者可能會獲得產品在特定國家/地區的營銷批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲該產品的商業發佈，可能會延遲很長一段時間，並對該產品在該國家/地區的銷售收入產生負面影響。如果無法獲得此類產品的報銷，或者報銷範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，或者存在來自低價跨境銷售的競爭，我們的盈利能力將受到負面影響。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們合作產品和候選產品的成功開發和商業化前景取決於我們的合作者的研究、開發和營銷努力。
我們無法控制我們的合作者可能為我們的計劃投入的資源、時間和精力，也無法限制對有關此類計劃或由此類計劃產生的信息的訪問。我們依賴我們的合作伙伴，包括Neurocrine Biosciences、Flexion和Genentech，根據我們與他們各自達成的協議，資助和實施候選產品的研究和任何臨牀開發，併成功地批准、營銷和商業化一個或多個此類產品或候選產品。這樣的成功將受到重大不確定性的影響。
我們確認來自成功協作的收入的能力可能會受到多種因素的影響，包括：
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由於業務戰略的改變，或者公司或業務部門的合併、收購、出售或縮減，合作伙伴可能會將其優先事項和資源從我們的計劃中轉移出來； |
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合作者可能會停止在治療領域的開發，這些領域是我們戰略聯盟的主題； |
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合作者可以更改特定項目或候選產品的成功標準，從而延遲或停止該項目或候選項目的開發； |
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合作者啟動某些開發活動的重大延遲也將延遲與此類活動相關的里程碑付款，從而影響我們為自己的活動提供資金的能力； |
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合作者可以開發出與我們當前或未來的產品(如果有的話)直接或間接競爭的產品； |
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負有商業化義務的合作者不得投入足夠的財力或人力用於產品的營銷、分銷或銷售； |
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負責製造的協作者可能會遇到法規、資源或質量問題，無法滿足需求要求； |
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協作者可以行使協議規定的權利終止我們的合作； |
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我們與合作者之間可能會就候選產品的研究或開發、產品商業化或支付特許權使用費或里程碑付款產生爭議，其中任何一項都可能導致里程碑的延遲、特許權使用費的支付或計劃的終止，並可能導致代價高昂的訴訟或仲裁，從而轉移管理層的注意力和資源； |
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合作者可能沒有充分保護與產品或候選產品相關的知識產權； |
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合作者可能會使用我們的專有信息或知識產權，從而招致第三方的訴訟；以及 |
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人為或自然災害或公共衞生流行病或流行病或其他業務中斷造成的中斷，包括例如新冠肺炎疫情。 |
如果我們的合作者沒有以我們期望的方式表現，或沒有及時履行他們的責任，或者根本沒有，臨牀開發、監管批准和商業化努力可能會被推遲、終止或在商業上不成功。我們和我們的合作者之間可能會發生衝突。如果我們的一個或多個合作協議終止，我們可能需要自費承擔任何終止的產品或候選產品的責任，或尋找新的合作伙伴。在這種情況下，我們可能會被要求限制一個或多個獨立項目的規模和範圍，或者增加我們的支出，並尋求可能無法接受的條款或根本無法獲得的額外資金，我們的業務將受到實質性和不利的影響。
我們依賴與Neurocrine生物科學公司的合作關係來進一步開發和商業化NBI-921352，如果我們的合作關係不成功或終止，我們可能無法有效地開發和/或商業化NBI-921352，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們依賴Neurocrine生物科學公司與我們合作開發NBI-921352並將其商業化。根據協議，根據聯合指導委員會的意見，Neurocrine Biosciences公司控制着有關NBI-921352的臨牀開發和商業化的所有決策。
由於我們與Neurocrine生物科學公司的合作，NBI-921352的最終成功或商業可行性在很大程度上超出了我們的控制。我們的財務回報(如果有的話)在很大程度上取決於開發和商業化里程碑的實現，以及銷售收入的份額。因此，我們的成功，以及給我們和我們的投資者帶來的任何相關財務回報，將在一定程度上取決於Neurocrine Biosciences在該協議下的表現。
由於我們依賴與Neurocrine Bioscions的合作關係，我們還面臨一些額外的具體風險，包括：
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神經分泌生物科學公司對NBI-921352的開發和商業化的不利決定； |
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在開發計劃(包括臨牀試驗或監管策略)的時間、性質和範圍方面可能存在分歧； |
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如果我們未能履行協議規定的義務，將喪失重大權利； |
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Neurocrine Bioscions關鍵管理人員的變動，包括聯合指導委員會成員的變動；以及 |
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可能與Neurocrine Bioscions在該協議上存在分歧，例如，在知識產權所有權方面。 |
如果我們或Neurocrine Bioscions未能履行各自的義務，任何臨牀試驗、監管批准或開發進度都可能被嚴重延遲或停止，可能導致昂貴或耗時的訴訟或仲裁，並可能對我們的業務產生重大不利影響。
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Neurocrine Biosciences決定在我們的產品候選之前強調其產品組合中目前的其他候選藥物，或者在其產品組合中增加競爭藥物，這可能導致終止協議的決定，在這種情況下，除其他事項外，我們可能負責支付所有正在進行的或未來的臨牀試驗的任何剩餘成本。
以上討論的任何情況都可能對與NBI-921352相關的開發和商業化活動的時間和範圍產生不利影響，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們可能無法成功建立新的合作關係或維持現有的聯盟，這可能會對我們開發未來候選產品和將未來產品商業化的能力產生不利影響。
在通常的過程中，我們與其他生物技術和製藥公司接觸，討論潛在的內部許可、外部許可、聯盟和其他戰略交易。我們可能會尋求進行這類交易，以加強和加快我們未來候選產品的開發，以及任何由此產生的產品的商業化。我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。此外，我們為未來的候選產品建立其他合作或其他替代安排的努力可能不會成功，因為我們的研發渠道可能不足，我們的候選產品可能被認為處於協作努力的開發階段太早，和/或第三方可能認為我們的候選產品缺乏展示安全性和有效性所需的潛力。即使我們成功地建立了合作關係，我們商定的條款也可能對我們不利，例如，如果產品候選的開發或批准被推遲或批准的產品銷售令人失望，我們可能無法維持此類合作。
如果我們現有的任何合作協議被終止，或者如果我們確定加入其他產品合作符合我們的最佳利益，但我們未能達成、延遲達成或未能維持此類合作：
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我們當前或未來的某些候選產品的開發可能會被終止或推遲； |
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我們與候選產品開發相關的現金支出將大幅增加，我們可能需要比預期更早地尋求額外融資； |
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我們可能會被要求僱傭更多的員工或以其他方式發展專業知識，如臨牀、監管、銷售和營銷方面的專業知識，其中一些我們目前還沒有； |
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我們將承擔與任何此類候選產品開發相關的所有風險；以及 |
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任何商業化產品的競爭力都可能降低。 |
我們打算依靠第三方製造商生產我們的臨牀候選產品。如果第三方製造商未能為我們生產可接受的產品，可能會延遲或削弱我們啟動或完成臨牀試驗或將批准的產品商業化的能力。
我們目前沒有擁有或運營任何製造設施，也沒有重要的內部製造經驗或人員。我們依賴我們的合作者來生產授權給他們的候選產品，或者與多個CMO合作，生產足夠數量的材料來生產我們用於臨牀前測試和臨牀試驗的候選產品，並打算將其用於我們產品的商業生產。如果我們不能安排這樣的第三方製造來源，或者不能以商業上合理的條件這樣做，我們可能無法成功地生產足夠的候選產品，或者我們可能會延誤這樣做。這樣的失敗或重大延誤可能會對我們的業務造成實質性的損害。
依賴第三方製造商會帶來風險，如果我們自己製造候選產品，這些風險將不會發生，包括依賴第三方獲得法規遵從性和質量控制與保證、批量生產、第三方由於我們無法控制的因素(包括未能按照我們的產品規格合成和生產我們的候選產品)而違反制造協議的可能性，以及第三方在成本高昂或對我們造成損害的情況下終止或終止協議的可能性。此外，FDA、EMA、加拿大衞生部和其他監管機構要求我們的候選產品必須按照cGMP和類似的國外標準生產。製藥商及其分包商必須在提交上市申請時註冊他們的設施和/或產品，然後每年向FDA、EMA、加拿大衞生部和其他監管機構註冊。他們還接受FDA、EMA、加拿大衞生部和其他監管機構的定期突擊檢查。如果隨後發現產品或我們或我們的合作者使用的製造或實驗室設施存在問題，可能會導致對該產品或該製造或實驗室設施的限制，包括產品召回、暫停生產、產品扣押或自願從市場上撤回該藥物。如果我們的第三方製造商未能遵守cGMP或未能及時交付足夠數量的候選產品，都可能導致我們的任何候選產品延遲或無法獲得監管部門的批准。
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我們依賴第三方來監控、支持、實施和/或監督我們獨立開發的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗，在某些情況下，還要維護這些候選產品的法規文件。如果我們不能以可接受的條款維護或確保與這些第三方達成協議，如果這些第三方沒有按要求履行他們的服務，或者如果這些第三方未能及時將他們持有的任何監管信息轉移給我們，我們可能無法為我們的候選產品獲得監管批准或將我們的開發工作可能產生的任何產品商業化。
我們依賴我們控制之外的實體(可能包括學術機構、CRO、醫院、診所和其他第三方合作者)來監控、支持、實施和/或監督我們當前和未來候選產品的臨牀前和臨牀研究。因此，與我們自己的人員進行這些試驗相比，我們對這些研究的時間和成本以及招募試驗對象的能力的控制較少。例如，XEN007目前正在一項由醫生領導的第二階段概念驗證研究下進行評估，作為對被診斷為難治性CAE的兒科患者的輔助治療。
如果我們無法以可接受的條款維持或與這些第三方達成協議，或者如果任何此類合約被提前終止，我們可能無法及時招募患者或以其他方式以我們預期的方式進行試驗。此外，不能保證這些第三方將在我們的研究上投入足夠的時間和資源，或按照我們的合同要求或法規要求執行任務，包括維護有關我們候選產品的臨牀試驗信息。如果這些第三方未能在預期的最後期限內、未能及時向我們傳輸任何監管信息、未能遵守協議或未能按照監管要求或我們與他們達成的協議行事，或者如果這些第三方以不合格的方式或以損害其活動或其獲取的數據的質量或準確性的方式進行操作，那麼我們未來候選產品的臨牀試驗可能會因此而延長或延遲，從而產生額外的成本，或者我們的數據可能會被FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構拒絕。
歸根結底，我們有責任確保我們的每一項臨牀試驗都是按照適用的方案、法律、法規和科學標準進行的，我們對第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。
我們和我們的CRO必須遵守當前良好的實驗室操作規範，或FDA、加拿大衞生部、歐洲經濟區成員國主管機構和類似的外國臨牀開發產品監管機構執行的cGLP、CGCP和cGMP法規和指南。監管部門通過定期檢查臨牀試驗發起人、主要研究人員、臨牀試驗地點 製造設施、非臨牀檢測設施和其他承包商。如果我們或我們的任何CRO未能遵守這些適用的法規，在我們的非臨牀研究和臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，我們的營銷申請可能會被延遲提交，或者FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構可能會要求我們在批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。經過檢查，FDA、EMA、加拿大衞生部或其他監管機構可以確定我們的任何臨牀試驗失敗或未能遵守適用的CGCP法規。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據FDA、EMA、加拿大衞生部和其他監管機構執行的cGMP法規生產的產品進行，我們的臨牀試驗可能需要大量的測試對象。我們未能遵守cGLP、CGCP和cGMP的規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將延誤監管審批過程並增加我們的成本。此外，如果我們的任何CRO違反了聯邦或州的欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
如果我們的任何臨牀試驗站點因任何原因終止，我們可能會丟失正在進行的臨牀試驗中登記的患者的後續信息，除非我們能夠將這些患者的護理轉移到另一個合格的臨牀試驗站點。此外，如果我們與任何CRO的關係終止，我們可能無法以商業上合理的條款與其他CRO達成安排，甚至根本無法達成安排。
更換或增加CRO或其他供應商可能涉及大量成本，需要大量的管理時間和精力。此外，當新的CRO或供應商開始工作時，會有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生重大影響。如果我們被要求尋求其他供應安排，由此產生的延誤和潛在的無法找到合適的替代方案可能會對我們的業務產生實質性和不利的影響。
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與知識產權相關的風險
我們可能無法為我們的一個或多個產品或候選產品獲得或保持足夠的專利保護。
我們的商業成功在很大程度上將取決於我們是否有能力獲得和維護與我們的候選產品相關的專利和其他知識產權保護。我們在日常業務過程中評估我們的全球專利組合，以便在我們的戰略重點領域和我們潛在產品的關鍵市場加強專利保護，並可能放棄與終止的開發計劃或戰略重要性較低的領域相關的現有專利或專利申請。我們可能不會就目前待決的專利申請頒發或授予專利，已頒發或授予的專利可能在以後被發現是無效或不可執行的，被解讀為不能充分保護我們的當前產品或任何未來產品，或者無法以其他方式為我們提供任何競爭優勢。生物技術和製藥公司的專利地位通常是不確定的，因為它涉及複雜的法律和事實考慮。美國專利商標局(USPTO)和外國專利局在授予專利時採用的標準並不總是統一或可預測的。例如，關於生物技術和製藥專利中允許的專利標的或權利要求的範圍，沒有全球統一的政策。因此，我們的待決專利申請可能不會頒發專利，或者我們可能最終會在不同的司法管轄區提出不同範圍的專利索賠。因此，我們不知道未來對我們的專有產品和技術的保護程度(如果有的話)，如果不能對我們的候選產品和專有技術獲得足夠的知識產權保護，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
專利和/或申請的定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府費用將在專利和/或申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構。美國專利商標局和美國多家非政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請信譽良好的律師事務所和其他專業人員來幫助我們遵守我們擁有的專利和專利申請，我們依賴我們的許可人或我們的其他合作者來實現我們許可的專利和專利申請的合規性。在某些情況下，疏忽可以通過支付滯納金或通過適用規則的其他方式來補救。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，我們的競爭對手可能會進入市場，這種情況會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的知識產權不一定會為我們提供競爭優勢。
我們的知識產權對未來的保護程度是不確定的，因為知識產權有其侷限性，可能不能充分保護我們的業務，也可能不能讓我們保持競爭優勢。
以下示例是説明性的：
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其他公司可能能夠製造出與我們的候選產品相似的化合物，但這些化合物不在我們或我們的合作者擁有或獨家許可的專利權利要求的範圍內； |
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其他國家可以在不侵犯我們知識產權的情況下自主開發類似或替代技術； |
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我們擁有或獨家許可的已頒發專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，或者可能會因為我們的競爭對手的法律挑戰而被認定為無效或不可執行； |
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我們可能會在獲得含有某些化合物的產品的上市許可之前多年獲得專利，而且由於專利的有效期有限，可能在相關產品的商業銷售之前就開始用完，所以我們專利的商業價值可能是有限的； |
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我們的競爭對手可能會在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中學到的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售； |
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我們可能無法開發出更多可申請專利的專有技術； |
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某些國家的法律可能不會像美國法律那樣保護我們的知識產權，或者我們可能無法在我們運營的所有司法管轄區申請或獲得足夠的知識產權保護；以及 |
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其他公司的專利可能會對我們的業務產生不利影響，例如，阻止我們針對一個或多個適應症營銷我們的一個或多個候選產品。 |
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上述對我們競爭優勢的任何威脅都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在世界各國申請、起訴和保護候選產品專利的費用將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國的知識產權那麼廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或者提出在美國境內或向美國境內銷售、銷售、使用、製造或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發他們自己的產品，並且可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度沒有美國那麼強。這些產品可能會與我們當前或未來的產品(如果有的話)競爭，我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利、商業祕密和其他知識產權保護的執行，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利或在總體上違反我們的專有權的競爭產品的營銷。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，我們的專利申請可能會面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
如果受到挑戰，我們的一個或多個產品或候選產品的專利可能會被發現無效或無法強制執行。
我們的任何知識產權都可能受到挑戰或無效，儘管我們採取了措施來獲得與我們的候選產品和專有技術相關的專利和其他知識產權保護。例如，如果我們要對第三方提起法律訴訟，以強制執行一項涵蓋我們候選產品的專利，被告可以反訴我們的專利無效和/或不可強制執行。在美國和其他一些司法管轄區的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，例如，缺乏新穎性、明顯、違反優先順序、缺乏書面描述或未啟用。不可執行性主張的理由可能是，與專利訴訟有關的人在起訴期間向美國專利商標局或適用的外國同行隱瞞了重要信息，或做出了誤導性的陳述。訴訟當事人或美國專利商標局本身可以在此基礎上挑戰我們的專利，即使我們認為我們的專利訴訟是按照誠實和善意的義務進行的。這種挑戰之後的結果是不可預測的。
例如，關於對我們專利有效性的挑戰，可能會有無效的現有技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告在無效和/或不可執行性的法律主張上獲勝，我們將失去對候選產品的至少部分甚至全部專利保護。即使被告的法律主張無效和/或不可執行，我們的專利主張也可能被解釋為限制我們對被告和其他人執行此類主張的能力。為此類挑戰辯護的成本，特別是在外國司法管轄區的成本，以及由此導致的任何專利保護的喪失，都可能對我們的一個或多個候選產品和我們的業務產生實質性的不利影響。
對第三方強制執行我們的知識產權也可能導致這些第三方對我們提起其他反訴，這可能會導致辯護成本高昂，特別是在外國司法管轄區，並可能要求我們支付鉅額損害賠償、停止銷售某些產品或簽訂許可協議並支付版税(這在商業上合理的條款下可能是不可能的，或者根本不可能)。執行知識產權的任何努力都可能代價高昂，並可能分散我們的科學和管理人員的努力。
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我們的一些候選產品的專利保護和專利起訴取決於第三方，維護專利並針對無效聲明進行辯護的能力。
與我們的候選產品或任何經批准的產品相關的某些專利已經並可能在未來由我們的被許可人、再被許可人、許可人或其他合作者控制。儘管在這種安排下，我們可能有權就採取的行動與我們的合作者進行磋商，以及起訴和執行的後備權利，但我們過去有權，將來可能會放棄起訴和維護我們投資組合中的專利和專利申請的權利，以及向侵權者主張此類專利的能力。例如，目前與XEN901(現在稱為NBI-921352)、其他選擇性Nav1.6抑制劑和雙Nav1.2/1.6抑制劑相關的專利組合的權利僅授權給Neurocrine Bioscience公司，與新型Nav1.7抑制劑的專利組合相關的部分權利由基因泰克公司持有，XEN402的專利組合的權利被出售給Flexion公司(現在稱為FX301)。
如果任何當前或未來的被許可人、再被許可人、許可人或其他有權起訴、主張或捍衞與我們候選產品相關的專利的合作者未能適當地起訴和維護涵蓋我們候選產品的專利的專利保護，或者如果覆蓋我們候選產品的專利以不利影響覆蓋範圍的方式針對侵權者主張或抗辯無效或不可強制執行，我們開發和商業化任何此類候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用、進口
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或許可人的專利的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯我們的專利或我們許可人的專利。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們或我們的許可人之一的專利無效或不可強制執行，或者可能以我們的專利不涵蓋相關技術為由，拒絕阻止侵權訴訟中的另一方使用相關技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險，並可能使我們的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險。
幹擾程序、派生程序、權利程序、單方面複審、當事各方之間的複審、授予後複審以及由第三方挑起或由USPTO或任何外國專利機構提起的異議程序可能被用來挑戰我們的專利申請的發明性、所有權、權利要求範圍或有效性。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可(如果提供任何許可的話)，我們的業務可能會受到損害。訴訟或幹預程序可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。
我們可能無法單獨或與許可人一起防止盜用我們的商業祕密或機密信息，特別是在那些法律可能不像美國那樣充分保護這些權利的國家。此外，由於與知識產權訴訟相關的大量發現，我們的一些機密信息有可能在這類訴訟期間因披露而被泄露。此外，可能會公佈聆訊、動議或其他臨時程序或發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。
聲稱我們的候選產品或我們未來產品的銷售、要約銷售、進口、製造或使用侵犯了第三方的專利或其他知識產權，即使避免了訴訟，也可能導致代價高昂的訴訟，或者可能需要大量的時間和金錢來解決。
我們的商業成功取決於我們是否有能力開發候選產品，並將未來可能獲得批准的產品商業化，使用我們的專有技術，而不侵犯他人的知識產權。我們的產品或候選產品或對它們的任何使用現在和將來都可能侵犯第三方專利或其他知識產權。第三方可能會聲稱我們或我們的合作者侵犯了他們的專利權，或者我們盜用了他們的商業祕密，或者我們侵犯了他們的知識產權，無論是關於我們進行研究的方式，還是關於我們已經開發或正在與我們的合作者開發的化合物的組成、使用或製造。這些第三方可能會對我們或我們同意賠償的其他方提起訴訟，這些訴訟可能是基於現有的知識產權，也可能是基於未來出現的知識產權。
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在我們推出產品時，可能會有第三方持有的相關專利或專利申請涵蓋我們的候選產品，而我們也可能無法識別出覆蓋我們候選產品的第三方持有的相關專利或專利申請。例如，在2000年11月29日之前提交的申請，以及在該日期之後提交的某些申請，在專利頒發之前不會在美國境外提交，都是保密的。美國和其他幾個司法管轄區的其他專利申請在要求優先權的最早申請後大約18個月公佈，這種最早的申請日期通常被稱為優先權日期。此外，在科學或專利文獻中發表的發現往往落後於實際發現。因此，我們不能確定我們或我們的合作者是第一個發明的，或者是第一個就我們的候選產品或它們的用途提交專利申請的人，或者我們的候選產品不會侵犯目前或將來發布的專利。如果第三方也提交了涉及我們的候選產品或類似發明的專利申請，我們可能不得不參與由美國專利商標局或其外國對應機構宣佈的對抗性訴訟，稱為幹擾，以確定發明的優先權。此外，待處理的專利申請和已公佈的專利可以在以後進行修改，以涵蓋我們當前或未來的產品(如果有的話)或它們的用途，但受某些限制的限制，這些修改可能會涵蓋我們當前或未來的產品(如果有的話)或它們的用途。
對專利侵權、挪用商業祕密或其他侵犯知識產權的指控進行辯護，無論結果如何，都可能代價高昂、耗費時間。因此，即使我們最終勝訴，或在早期階段達成和解，這類訴訟也可能給我們帶來大量意想不到的費用。此外，訴訟或威脅訴訟可能會對我們的管理團隊的時間和注意力造成極大的要求，分散他們對公司其他業務的追求。因此，聲稱我們的候選產品或銷售、使用、製造、提供銷售或進口我們未來的產品侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方知識產權，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的大多數競爭對手都比我們大，財力也比我們大得多。因此，他們很可能比我們更能承受複雜知識產權訴訟的費用。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集進行臨牀試驗所需的資金、繼續我們的內部研究計劃、獲得所需技術的許可或達成戰略合作以幫助我們將我們的候選產品推向市場的能力產生實質性的不利影響。
此外，未來的任何知識產權訴訟、幹預或其他行政訴訟都將導致我們人員的額外費用和分心。此類訴訟或訴訟中的不利結果可能會使我們或任何未來的戰略合作伙伴失去我們的專有地位，使我們承擔重大責任，或者要求我們尋求可能無法以商業上可接受的條款獲得的許可證(如果有的話)，每一項都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
知識產權訴訟的不利結果可能會限制我們的研發活動和/或我們將某些產品商業化的能力。
如果第三方成功地向我們主張他們的知識產權，我們可能會被禁止使用我們的技術的某些方面，或被禁止開發和商業化某些產品。禁止使用某些技術，或禁止將某些產品商業化，可以通過法院或我們與原告之間的和解協議來實施。此外，如果我們不能就侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人專利或其他知識產權的指控進行辯護，我們可能會被迫向原告支付鉅額損害賠償金。知識產權訴訟不可避免地存在不確定性，即使對我們不利的案件軟弱或有缺陷，我們也可能輸掉官司。如果訴訟導致對我們不利的結果，我們可能需要從知識產權所有者那裏獲得許可，才能繼續我們的研發計劃或銷售任何由此產生的產品。我們可能無法以商業上可接受的條款獲得必要的許可證，或者根本無法獲得。或者，我們可能被要求修改或重新設計我們當前或未來的產品(如果有的話)，以避免侵犯或以其他方式侵犯第三方知識產權。這在技術上或商業上可能是不可行的，可能會降低這些產品的競爭力，或者可能會推遲或阻止這些產品進入市場。上述任何一項都可能限制我們的研發活動，限制我們將一個或多個候選產品商業化的能力，或者兩者兼而有之。
為了避免或解決與第三方的任何專利或其他知識產權相關的潛在索賠，我們可能選擇或被要求向第三方尋求許可，並被要求支付許可費或版税，或兩者兼而有之，金額可能很大。這些許可證可能不會以可接受的條款提供，或者根本不會提供。即使我們或任何未來的合作者能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。最終，如果由於實際或威脅的專利或其他知識產權索賠，我們無法以可接受的條款獲得許可，我們可能會被阻止將產品商業化，或被法院命令或其他方式強迫停止部分或全部業務運營。此外，我們可能會被判對侵犯知識產權的索賠造成的重大金錢損失負有責任。將來，我們可能會收到第三方提出的許可要約和許可要求，聲稱我們侵犯了他們的知識產權或拖欠許可費，即使此類索賠沒有法律依據，我們也可能無法成功避免或解決此類索賠。
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如果神經分泌生物科學，Flexion、Genentech或其他協作者在各種情況下許可或以其他方式獲取由第三方控制的知識產權的權利，例如，在沒有第三方知識產權的情況下，產品無法在某個國家合法開發或商業化，或者，如果確定獲得此類第三方權利對產品的開發或商業化是有用的，則根據我們的合作協議，他們有資格按產品減少向我們支付的款項，在某些情況下，還可以按國家/地區的情況減少向我們支付的款項。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務。
如果我們違反任何協議，根據這些協議，我們將從第三方獲得我們的候選產品或技術的使用、開發和商業化權利，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。
根據我們現有的許可證和其他協議，包括與XEN007項目相關的協議，我們必須承擔各種義務，包括開發和商業化義務等盡職義務，以及潛在的里程碑付款和其他義務。如果我們未能履行任何這些義務或違反我們的許可協議，我們的許可合作伙伴可能有權全部或部分終止適用的許可，或將獨家許可轉換為非獨家許可。一般來説，失去我們當前的任何一個許可證、許可證排他性或我們未來可能獲得的任何其他許可證，都可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果造成重大損害。
與員工和第三方簽訂的保密協議可能無法阻止未經授權泄露商業祕密和其他專有信息，從而損害我們的競爭地位。
除了專利之外，我們還依靠與我們的發現平臺、商業戰略和候選產品有關的商業祕密、技術訣竅和專有信息來保護我們的競爭地位，而這些都是很難保護的。在我們的研發活動和商業活動中，我們經常依靠保密協議來保護我們的專有信息。例如，當我們與實驗室、製造或臨牀開發服務的供應商或潛在的戰略合作伙伴交談時，就會使用這樣的保密協議。此外，我們的每位員工和顧問在加入我們公司時都必須簽署保密協議和發明轉讓協議。我們的員工、顧問、承包商、業務合作伙伴或外部科學合作者可能會故意或無意地泄露我們的商業祕密信息，違反這些保密協議，或者我們的商業祕密可能被盜用。我們的合作者可能也有權發佈數據，而我們可能無法在數據發佈之前申請專利保護。競爭對手可能會利用這些信息，而我們的競爭地位也會受到損害。此外，如果我們的員工、顧問或承包商在為我們工作時使用他人擁有的知識產權，則可能會就相關或由此產生的專有技術和發明的權利產生爭議。強制要求第三方非法獲取和使用我們的任何商業祕密是昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國以外的法院有時比美國法院更不願意保護商業祕密。此外，我們的競爭對手可以獨立開發同等的知識。, 方法和訣竅。如果我們不能對我們的專有技術和其他機密資料保密，我們獲得專利保護或保護我們的商業祕密資料的能力就會受到損害，這將對我們的競爭地位造成不利影響。
最近的法院裁決可能會增加圍繞起訴我們的專利申請以及執行或保護我們發佈的專利的不確定性和成本。
製藥和生物製藥公司的專利地位可能非常不確定，涉及複雜的法律和事實問題，重要的法律原則仍未解決。到目前為止，美國還沒有在這些領域的專利中允許的權利要求的廣度方面出現一致的政策。最近在如何解釋專利法方面發生了變化，美國專利商標局(USPTO)和國會最近都對專利制度進行了重大改革。美國最高法院的一些裁決現在顯示出最高法院對一些專利明顯持負面態度的趨勢。這些決定的趨勢，加上USPTO正在實施的專利性要求的變化，可能會使我們越來越難獲得和維護我們產品的專利。我們無法準確預測未來專利法解釋的變化或專利法可能制定為法律的變化。這些變化可能會對我們的專利、我們獲得專利的能力、起訴我們的專利申請和強制執行我們的專利和/或我們的合作者的專利和申請的成本產生實質性的影響。美國以外這些領域的專利狀況也存在不確定性。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們知識產權的價值或縮小我們專利保護的範圍。因此，我們無法預測在我們擁有或擁有許可的專利或第三方專利中可能允許或強制執行的權利要求的廣度。
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如果我們不通過延長候選產品的專利期限來獲得美國《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)和美國以外類似立法的保護，我們的業務可能會受到實質性損害。
根據FDA批准我們候選產品上市的時間、期限和細節(如果有的話)，根據《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)，一項或多項美國專利可能有資格獲得有限的專利期恢復。Hatch-Waxman法案允許最長五年的專利恢復期限，作為對在產品臨牀測試和隨後的FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。但是，我們可能因為未能在適用的截止日期內申請、未能在相關專利到期前申請或未能滿足適用要求等原因而無法獲得延期。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能少於5年，如果少於5年，甚至可能少於我們的要求。
如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或者任何此類延長的期限比我們要求的要短，我們有權獨家銷售我們的產品的期限將會縮短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的收入可能會大幅減少。
我們沒有在所有潛在市場將我們的公司名稱註冊為商標，如果不能獲得這些註冊，可能會對我們的業務造成不利影響。
我們的公司名稱Xenon並沒有在我們運營和計劃運營的每個市場上註冊商標。我們的公司名稱或產品名稱的商標申請可能不被允許註冊，我們的註冊商標可能不會被保留或強制執行。在商標註冊過程中，我們可能會收到拒絕，而我們的迴應可能無法克服這些拒絕。第三方也可能嘗試在其產品上使用氙氣名稱註冊商標，我們可能無法成功阻止此類使用。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，我們的商標可能無法繼續存在。如果我們不能確保我們的商標獲得註冊，我們在針對第三方執行這些註冊時可能會遇到比其他情況下更大的困難。
知識產權訴訟可能會導致不利的宣傳，損害我們的聲譽，並導致我們普通股的市場價格下跌。
在知識產權訴訟過程中，可能會有提起訴訟的公告、聽證結果、動議裁決以及訴訟中的其他臨時程序。如果證券分析師或投資者認為這些聲明是負面的，我們現有產品、計劃或知識產權的感知價值可能會降低。因此，我們普通股的市場價格可能會下跌。這樣的聲明還可能損害我們的聲譽或我們未來產品的市場，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
與我們的行業相關的風險
如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔重大責任，並可能被要求限制我們當前和任何未來產品的商業化。
由於我們的候選產品進行臨牀測試，我們面臨着固有的產品責任風險，如果我們將任何候選產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果我們的任何候選產品，包括任何與其他療法結合開發的產品，據稱在產品測試、製造、營銷或銷售過程中造成傷害或被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括對製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會招致重大責任或被要求限制我們候選產品的商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。我們同意賠償的第三方也有可能承擔責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致：
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對我們的候選產品或任何由此產生的產品的需求減少； |
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損害我們的聲譽； |
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臨牀試驗參與者退出； |
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相關訴訟的辯護費用； |
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轉移管理層的時間和資源； |
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對試驗參與者或患者給予鉅額金錢獎勵； |
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產品召回、撤回或貼標籤、營銷或促銷限制； |
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收入損失； |
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無法將我們的候選產品商業化；以及 |
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我們普通股的市場價格下跌。 |
我們目前承保的產品責任險，每次事故保額為1,000萬美元，總限額為1,000萬美元。我們相信，相對於我們目前的臨牀項目，我們的產品責任保險覆蓋範圍是適當的；然而，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險覆蓋範圍，以保護我們免受因責任造成的損失。如果我們獲得候選產品的上市批准，我們打算擴大我們的保險覆蓋範圍，將商業產品的銷售包括在內；但是，我們可能無法以商業上合理的條款或足夠的金額獲得產品責任保險。有時，在基於具有意想不到的不良影響的藥物或醫療的集體訴訟中，會做出大額判決。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們普通股的市場價格下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會對我們未來的運營和業務業績產生不利影響。
患有我們候選產品所針對的某些疾病的患者通常已經處於嚴重和晚期疾病階段，既有已知的也有未知的重大預先存在的和潛在威脅生命的疾病。在治療過程中，患者可能會遭受不良事件，包括死亡，原因可能與我們的候選產品有關。這類事件可能會使我們面臨代價高昂的訴訟，要求我們向受傷患者支付鉅額費用，推遲、負面影響或終止我們獲得或維持監管部門批准營銷這些候選產品的機會，或者要求我們暫停或放棄商業化努力。即使在我們不認為不良事件與我們的產品有關的情況下，對該情況的調查也可能很耗時或不確定。這些調查可能會中斷我們的銷售努力，推遲我們在其他國家的監管審批過程，或者影響和限制我們的產品候選人獲得或維護的監管審批類型。由於這些因素，產品責任索賠即使成功辯護，也可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
我們目前和未來在美國和其他地方的業務將直接或間接地受到適用的聯邦和州反回扣、欺詐和濫用、虛假聲明、透明度、健康信息隱私和安全以及其他醫療保健法律和法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、行政負擔以及利潤和未來收入的減少。
美國和其他地區的醫療保健提供者、醫生和第三方付款人在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮着主要作用。我們目前與醫療保健提供者的安排，以及我們與第三方付款人和客户的未來安排，可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，包括但不限於聯邦反回扣法規和聯邦虛假索賠法案，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的任何產品的業務或財務安排和關係。此外，我們可能會受到聯邦政府以及我們開展業務所在的美國各州和外國司法管轄區的透明度法律和患者隱私法規的約束。可能影響我們運營能力的適用聯邦、州和外國醫療法律法規包括：
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聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止任何人在知情和故意的情況下，直接或間接地以現金或實物形式索要、提供、接受或提供報酬，以誘使或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦根據聯邦和州醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)可以支付的任何商品或服務； |
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聯邦民事和刑事虛假索賠法律，包括聯邦虛假索賠法案，可以通過民事舉報人或Qui-tam訴訟強制執行，以及民事罰款法律，可以對涉及聯邦醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)的各種形式的欺詐和濫用行為施加刑事和民事處罰、評估和排除參與； |
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HIPAA，除其他事項外，對以下行為施加刑事和民事責任：執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃和作出與醫療保健事項有關的虛假陳述； |
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聯邦開放式支付計劃，該計劃要求在聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃(某些例外情況除外)下可獲得付款的某些藥品、器械、生物製品和醫療用品的適用製造商每年向CMS報告有關信息，這些信息涉及：根據此類法律的規定，向醫生支付的某些付款或其他價值轉移，以及教學醫院和這些醫療保健專業人員及其直系親屬持有的所有權或投資權益；從2022年1月1日起，這些報告義務將擴大到包括前一年的付款和轉讓價值以及持有的所有權權益。 |
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類似的州和外國法律法規，如州反回扣法和虛假報銷法，可能適用於涉及非政府第三方付款人(包括私營保險公司)報銷的醫療項目或服務的銷售或營銷安排和索賠；州和外國法律，要求製藥公司遵守制藥業自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，或以其他方式限制向醫療保健提供者付款；州和外國法律，要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者付款或營銷支出有關的信息；在某些情況下，關於生物材料和健康信息的收集、出口、隱私、使用和安全的國家和外國法律，其中許多法律在很大程度上各不相同，並可能產生不同的效果，從而使遵約工作複雜化。 |
確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力可能涉及鉅額成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰，包括但不限於損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在聯邦醫療保險和醫療補助等政府醫療保健計劃之外、誠信監督和報告義務，以及削減或重組我們的業務，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體(包括我們的合作者)被發現違反適用法律，可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在參與政府醫療保健計劃之外，這也可能對我們的業務產生實質性影響。
如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。
我們的研究和開發活動涉及對潛在有害生物材料以及危險材料、化學品和通常用於分子和細胞生物學的各種放射性化合物的控制使用。例如，我們通常在培養中使用細胞，並使用少量的放射性同位素。我們不能通過維護最新的許可和培訓計劃來完全消除因使用、儲存、搬運或處置這些材料而造成意外污染或傷害的風險。如果發生污染或傷害，我們可能會對由此造成的損害承擔責任，任何責任都可能超出我們的資源範圍。我們目前為因使用這些材料而引起的某些索賠投保。然而，如果我們不能以合理的費用和足夠的承保範圍維持我們的保險範圍，我們的保險可能不包括可能出現的任何責任。我們受制於加拿大聯邦、省和地方，並可能受制於美國和/或外國有關這些材料和指定廢物產品的使用、儲存、搬運和處置的法律和法規。遵守有關使用這些材料的規定可能代價高昂，如果我們不遵守這些規定，可能會對我們的運營和盈利能力產生實質性的不利影響。
我們或我們所依賴的第三方可能會受到地震或其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們的總部位於加拿大不列顛哥倫比亞省的伯納比。我們很容易受到地震等自然災害的影響，這些自然災害可能會擾亂我們的運營。如果發生自然災害、停電、火災或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞了關鍵基礎設施(如CMO的製造設施)，或者中斷了運營，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。雖然我們為地震和其他自然災害投保，但我們可能不會投保足夠的業務中斷保險來補償可能發生的所有損失。在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能不夠充分。我們可能會因為自然災害或地震而產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，我們可能會丟失樣本或其他有價值的數據。上述任何情況的發生都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
與證券市場相關的風險和我們普通股的所有權
我們普通股的市場價格可能會波動，購買我們普通股的人可能會遭受重大損失。
我們普通股的市場價格過去曾出現過波動，未來也可能出現波動。*由於這種波動，投資者在我們普通股上的投資可能會遭受損失。此外，我們普通股的市場價格可能會受到許多因素的影響，包括以下因素：
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我們或我們的競爭對手發佈的新產品、候選產品或現有產品的新用途、重大合同、商業關係或資本承諾，以及這些推出或宣佈的時間； |
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我們的任何合作伙伴對他們正在開發的候選產品採取的行動，包括關於臨牀或監管決定或我們合作的發展的公告； |
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與使用我們的任何產品和候選產品相關的意想不到的嚴重安全問題； |
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我們候選產品的臨牀試驗結果或延遲； |
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未取得或延遲取得或維持監管部門的產品批准或許可； |
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不利的監管或報銷公告； |
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我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、許可證、合資企業或資本承諾； |
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我們努力發現或開發更多候選產品的結果； |
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我們對第三方的依賴，包括我們的合作者、CRO、臨牀試驗贊助商和臨牀研究人員； |
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加拿大、美國或其他國家的監管或法律發展； |
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與專利申請、已頒發的專利或者其他專有權利有關的開發或者爭議； |
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關鍵科學或者管理人員的招聘或者離職； |
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如果獲得批准，我們有能力成功地將我們獨立開發的未來候選產品商業化； |
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與我們的任何候選產品或臨牀開發計劃相關的費用水平； |
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關於財務業績、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化； |
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我們或競爭對手財務業績的實際或預期季度變化； |
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董事會或者主要人員的組成發生變化的； |
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我們或我們的股東未來出售普通股，以及我們普通股的總交易量； |
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不遵守約定或者不按照貸款協議約定支付款項的； |
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改變醫療保健支付制度的結構； |
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開始或參與訴訟； |
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新冠肺炎疫情對我們的商業和宏觀經濟環境的影響； |
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製藥和生物科技行業的一般經濟、工業和市場狀況，以及其他可能與我們的經營業績或我們的競爭對手的經營業績無關的因素，包括類似公司的市場估值的變化；以及 |
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本“風險因素”部分描述的其他因素。 |
另外，整個股市，尤其是納斯達克(Nasdaq)和生物製藥行業，不時會經歷波動，這種波動往往與標的公司的經營業績無關。例如，新冠肺炎疫情造成了很大的波動。這些廣泛的市場和行業波動可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響，無論我們的經營業績如何。在最近的幾種情況下，一隻股票的市場價格一直在波動，該股票的持有者對發行該股票的公司提起了證券集體訴訟。如果我們的任何股東對我們提起訴訟，訴訟的辯護和處置可能代價高昂，分散我們管理層的時間和注意力，並損害我們的經營業績。
未來我們普通股在公開市場上的銷售可能會導致我們普通股的市場價格下跌。
我們普通股的市場價格可能會因為大量出售我們的普通股，或者認為這些出售可能發生的看法而下降。但是，這些出售，或者這些出售可能發生的可能性，也可能使我們在未來以我們認為合適的時間和價格出售股權證券變得更加困難。
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此外，在未來，我們可能會發行額外的普通股、優先股或其他可轉換為普通股的股權或債務證券，用於融資、收購、訴訟和解、員工安排或其他方面。，包括根據我們2020年8月與Jefferies和Stifel達成的銷售協議，根據我們的“在市場”股票發行計劃進行的任何發行，他們可能這將導致我們現有股東的股權被大幅稀釋，並可能導致我們普通股的市場價格下跌。
我們公司章程文件和加拿大法律中的條款可能會使收購我們變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層和/或限制我們普通股的市場價格。
我們的章程和章程中的條款，以及加拿大商業公司法(CBCA)和適用的加拿大證券法中的某些條款，可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的合併、收購、收購要約或其他控制權變更，包括他們可能因普通股而獲得溢價的交易。此外，這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們的普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，因為我們的董事會在這些交易中可能會獲得溢價。此外，這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們的普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，因為我們的董事會是這些規定可能會使股東更難更換董事會成員，從而挫敗或阻止股東更換或撤換目前管理層的任何企圖。此外，這些規定還包括以下內容：
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股東不能修改我們的章程，除非這樣的修改得到持有至少三分之二股份的股東的批准； |
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股東提名董事或提出建議供股東大會審議，必須事先通知； |
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適用的加拿大證券法一般要求，除某些例外情況外，要約收購的有效期為105天，且要約人在認購證券之前，必須將非要約人擁有的已發行證券的50%以上進行要約。. |
我們的條款、章程、CBCA或任何適用的加拿大證券法中任何具有延遲或阻止控制權變更的條款都可能限制我們的股東獲得普通股溢價的機會，還可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
美國的民事責任可能不會對我們、我們的董事或我們的管理人員強制執行。
我們受CBCA管轄，我們的主要營業地點在加拿大。由於我們的許多董事和高級職員居住在美國以外，他們的全部或很大一部分資產以及我們的全部或大部分資產都位於美國境外。因此，投資者可能很難在美國境內向我們和我們的某些董事和高級職員送達法律程序文件，或者在美國法院執行對我們或這些人不利的判決，無論在任何訴訟中。包括基於美國聯邦證券法或美國任何其他法律的民事責任條款的訴訟。此外，僅基於美國聯邦證券法或美國任何其他法律的民事責任條款的權利可能無法在加拿大法院(包括不列顛哥倫比亞省法院)提起的原始訴訟或執行在美國法院獲得的判決的訴訟中強制執行。
我們受加拿大公司法和證券法的管轄，在某些情況下，加拿大公司法和證券法對股東的影響與特拉華州的公司法、美國和美國證券法不同。
我們受CBCA和其他相關法律的管轄，這些法律對股東權利的影響可能不同於受美國司法管轄區法律管轄的公司的權利，與我們的憲章文件一起，可能會延遲、推遲或阻止另一方通過要約收購、委託書競爭或其他方式獲得對我們公司的控制權，或者可能影響收購方在這種情況下願意提供的價格。CBCA和特拉華州一般公司法(DGCL)之間可能產生最大這種影響的重大差異包括但不限於：(I)對於重大公司交易(如合併和合並、其他特別公司交易或對我們的章程的修訂)，CBCA一般需要股東三分之二的多數票，而DGCL一般只需要多數票；以及(Ii)根據CBCA，持有我們5%或更多股份的人有權在股東大會上投票。
-58-
我們普通股的活躍交易市場可能無法維持。
我們的普通股目前在納斯達克交易，但我們不能保證未來我們能夠在納斯達克或任何其他交易所保持活躍的交易市場。如果我們的普通股市場不能保持活躍，我們的股東可能很難在不壓低普通股市場價格的情況下出售他們購買的普通股。此外，不活躍的市場還可能削弱我們通過出售額外普通股籌集資金的能力，並可能削弱我們以普通股為對價達成戰略合作或收購公司或產品的能力。
我們是一家規模較小的報告公司，如果我們決定只遵守適用於這類公司的某些減少的報告和披露要求，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是一家“較小的報告公司”，根據1934年修訂的“證券交易法”(Securities Exchange Act)或“交易法”(Exchange Act)的定義。只要我們繼續是一家較小的報告公司，我們就可以選擇利用適用於其他非較小報告公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括但不限於我們年報中的兩年經審計財務報表。
只要截至前一年6月30日，(I)我們非關聯公司持有的普通股或我們的公眾流通股的市值低於2.5億美元；或(Ii)我們的年收入低於1億美元，並且我們沒有公開流通股或我們的公眾流通股低於7億美元，我們仍將是一家規模較小的報告公司。
如果我們選擇依賴這些披露豁免，投資者可能會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因為任何減少未來信息披露的選擇而發現我們的普通股吸引力下降，我們普通股的交易市場可能會變得不那麼活躍，我們普通股的市場價格可能會更加波動。
我們不再是一家新興的成長型公司，可能會增加我們的成本和管理要求，並可能損害我們的經營業績和我們準確報告財務狀況、經營業績或現金流的能力，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。
在我們於2019年12月31日失去新興成長型公司地位之前，我們利用了豁免要求我們的獨立註冊會計師事務所根據第404節證明我們對財務報告的內部控制的有效性。在我們失去新興成長型公司地位後，我們可能不再享受這一豁免，因此，我們可能會產生鉅額費用，並投入大量管理努力來確保遵守第404條的規定。如果根據美國證券交易委員會的規定，我們沒有被歸類為“加速申請者”或“大型加速申請者”，我們將繼續免於遵守薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節的審計師認證要求；但是，目前我們不能確定我們未來的分類，我們可能仍然受薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節的約束。
我們目前沒有內部審計小組，我們可能需要繼續招聘更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員，招聘和維持這類人員可能會有困難。對我們的財務報告內部控制實施任何適當的改變可能需要對我們的董事、高級管理人員和員工進行具體的合規培訓，並需要相當長的時間才能完成。然而，這些變化可能不能有效地維持我們對財務報告的內部控制的充分性，任何未能保持這種充分性，或因此而無法及時編制準確的財務報表或其他報告，都可能增加我們的運營成本，並可能嚴重削弱我們經營業務的能力。
如果我們不能對財務報告保持有效的內部控制制度，我們可能無法準確報告我們的財務結果或防止欺詐。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和我們普通股的市場價格。
對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，並與適當的披露控制和程序一起旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在實施過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。
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我們被要求每季度披露內部控制和程序的變化，我們的管理層被要求每年評估這些控制的有效性。我們還可能被要求對我們的內部控制的有效性進行獨立評估，可以檢測到我們管理層評估可能無法檢測到的問題。展望未來，即使我們的管理層得出結論認為我們對財務報告的內部控制是有效的，我們的獨立註冊會計師事務所也可能得出結論，認為我們的內部控制或內部控制被記錄、設計、實施或審查的水平存在重大弱點或重大缺陷。如果我們或我們的獨立註冊會計師事務所發現我們對財務報告的內部控制存在被認為是重大弱點或可能需要對我們的財務報表進行前瞻性或追溯性更改的缺陷，投資者可能會對我們報告的財務信息失去信心，這可能會導致我們的普通股市場價格可能會下跌，我們可能會受到美國證券交易委員會(SEC)或其他監管機構的制裁或調查，這將需要額外的財務和管理資源。無論是否遵守第404條，我們對財務報告的任何內部控制的失敗都可能對我們聲明的經營業績產生重大不利影響，並損害我們的聲譽。
未來出售和發行我們的普通股、優先股或購買普通股的權利，包括認股權證或根據我們的股權激勵計劃，可能會導致股東股權稀釋，並可能導致我們普通股的市場價格下跌。
自.起2020年9月30日，以每股9.10美元的加權平均行權價購買4786,094股我們的普通股的股票期權已發行，以每股9.79美元的加權平均行權價購買40,000股我們的普通股的認股權證已發行，我們的第一系列優先股已發行1,016,000股，這些優先股可根據持有人的選擇一對一地轉換為我們的普通股，但在請求轉換後受某些所有權限制的限制。行使其中任何一項股票期權或認股權證或轉換剩餘的第一系列優先股將導致對現有普通股股東的稀釋。此外，由於我們預計需要籌集更多資本來資助我們的臨牀開發計劃，我們未來可能會出售大量普通股、優先股或其他可轉換為普通股或可交換為普通股的證券。根據我們的股權激勵計劃，我們的薪酬委員會(或其子集或代表)有權向我們的員工、董事和顧問授予基於股權的激勵獎勵。根據我們的股票補償計劃，未來股票期權的授予和普通股的發行可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。
任何未來發行普通股、優先股或認股權證、票據或優先股等可轉換、可行使或可交換的普通股的證券，都將對我們現有股東的投票權和經濟利益產生稀釋效應。
我們面臨着證券集體訴訟的風險。
過去，證券集體訴訟經常是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。但這一風險與我們尤其相關，因為生物技術公司近年來經歷了重大的股價波動。但如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，並分散管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。此外，針對生物科技公司的訴訟增加，可能會使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們可能需要接受降低的保單限額和承保範圍，或者為獲得相同或類似的保險而招致更高的成本。
納斯達克可能會將我們的證券從其交易所退市，這可能會限制投資者交易我們證券的能力，並使我們受到額外的交易限制。
我們的普通股在納斯達克上市，交易代碼是“Xene”。我們的證券可能無法滿足繼續在納斯達克上市的要求。如果納斯達克將我們的普通股從其交易所退市，我們可能面臨重大的不利後果，包括：
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我們普通股的流動性大幅減值，這可能會大幅降低我們普通股的市場價格； |
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我們證券的市場報價有限； |
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確定我們的普通股符合“細價股”的資格，這將要求交易我們普通股的經紀商遵守更嚴格的規則，並可能導致我們普通股在二級交易市場的交易活動水平降低； |
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對我們公司的新聞和分析師報道數量有限；以及 |
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未來發行額外證券或獲得額外融資的能力下降。 |
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如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究報告，或者如果他們對我們的業務發表負面意見，我們普通股的市場價格和我們普通股的交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場受到證券或行業分析師發表的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。即使報道我們公司的證券或行業分析師太少，我們普通股的市場價格也可能受到負面影響。即使報道我們的證券和行業分析師下調我們的普通股評級，或者發表關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們普通股的市場價格也可能會下降。即使這些分析師中有一個或多個停止報道我們的公司或未能定期發佈關於我們的報告，對我們普通股的需求也可能會下降。這可能會導致我們普通股的市場價格和我們普通股的交易量下降。
我們的管理團隊在使用公共和私人股本以及債務融資的淨收益方面擁有廣泛的自由裁量權，這些收益的投資可能不會產生良好的回報。我們可以用股東不同意的方式投資收益。
我們在運用根據我們2020年8月與Jefferies和Stifel的“市場”股票發行計劃可能獲得的任何淨收益、根據我們2020年1月的普通股公開發行計劃、我們與Jefferies和Stifel的2019年11月的“市場”股票發行計劃、我們於2019年12月向Neurocrine Biosciences出售普通股的任何淨收益，以及我們獲得的淨收益，擁有廣泛的自由裁量權。 來自之前的股權和債務融資。股東可能不同意我們的決定，我們使用收益以及我們現有的現金和現金等價物和有價證券可能不會改善我們的經營業績或提高我們普通股的價值。如果我們不能有效地運用這些資金，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響，推遲我們候選產品的開發，並導致我們普通股的市場價格下跌。此外，在淨收益使用之前，它們可能會被投資於不會產生顯著收益或可能會貶值的投資。
我們預計在可預見的將來不會為我們的普通股支付任何現金紅利。
我們目前不打算在可預見的未來向我們的普通股支付任何現金股息。*我們目前打算保留我們未來所有的收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。*此外，任何未來債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)可能是投資者在可預見的未來唯一的收益來源。
-61-
項目6.展品
(A)展品。
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文件説明 |
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通過引用併入本文 |
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形式 |
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文件編號 |
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陳列品 |
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申報日期 |
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10.1† |
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本公司與第一訂單製藥公司之間於2020年8月4日簽署的資產購買協議修正案。 |
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10-Q |
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001-36687 |
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10.2 |
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2020年8月6日 |
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10.2 |
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截至2020年8月6日，由Xenon製藥公司、Jefferies LLC和Stifel，Nicolaus&Company，Inc.簽署的市場股權發行銷售協議。 |
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8-K |
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001-36687 |
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1.1 |
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2020年8月6日 |
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10.3# |
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本公司與克里斯托弗·馮·塞格恩簽訂的僱傭協議，日期為2020年7月17日 |
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根據規則13a-14(A)對首席執行官的認證。 |
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31.2 |
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根據規則13a-14(A)對首席財務官進行認證。 |
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32.1* |
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根據《美國法典》第18編第1350條頒發的首席執行官證書。 |
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32.2* |
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根據《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔。 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。 |
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104 |
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封面交互式數據文件(嵌入在內聯XBRL文檔中)。 |
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隨本10-Q表格季度報告附上的證物32.1和32.2所附的證書，不被視為已向美國證券交易委員會備案，也不得通過引用將其納入Xenon PharmPharmticals Inc.根據1933年證券法(修訂本)或1934年證券交易法(修訂本)提交的任何文件中，無論該文件是在本10-Q表格日期之前還是之後提交的，無論該文件中包含的任何一般註冊語言如何。 |
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† |
本展品的某些部分已被遺漏，因為它們不是實質性的，如果披露可能會對註冊人造成競爭損害。 |
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表示管理合同或補償計劃。 |
-62-
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名者代表其簽署。
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日期：2020年11月5日 |
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氙氣製藥公司 |
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依據： |
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/s/Simon Pimstone |
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西蒙·平斯通 |
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首席執行官 |
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日期：2020年11月5日 |
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依據： |
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/s/伊恩·莫蒂默 |
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伊恩·莫蒂默 |
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總裁兼首席財務官 |
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-63-