0P24M00瑞格爾製藥公司(Rigel PharmPharmticals Inc.)加速文件管理器Q30001034842--12-31錯誤納斯達克5630000001034842美國-GAAP：銷售退貨和允許會員2019-01-012019-09-300001034842Rigl：政府和其他代表成員2019-01-012019-09-300001034842RIGL：按存儲容量使用計費折扣和費用成員2019-01-012019-09-300001034842美國-GAAP：銷售退貨和允許會員2020-09-300001034842Rigl：政府和其他代表成員2020-09-300001034842RIGL：按存儲容量使用計費折扣和費用成員2020-09-300001034842美國-GAAP：銷售退貨和允許會員2019-12-310001034842Rigl：政府和其他代表成員2019-12-310001034842RIGL：按存儲容量使用計費折扣和費用成員2019-12-310001034842美國-GAAP：銷售退貨和允許會員2019-09-300001034842Rigl：政府和其他代表成員2019-09-300001034842RIGL：按存儲容量使用計費折扣和費用成員2019-09-300001034842美國-GAAP：銷售退貨和允許會員2018-12-310001034842Rigl：政府和其他代表成員2018-12-310001034842RIGL：按存儲容量使用計費折扣和費用成員2018-12-310001034842美國-GAAP：銷售退貨和允許會員2020-01-012020-09-300001034842Rigl：政府和其他代表成員2020-01-012020-09-300001034842RIGL：按存儲容量使用計費折扣和費用成員2020-01-012020-09-300001034842美國-GAAP：CommonStockMember2020-07-012020-09-300001034842美國-GAAP：CommonStockMember2020-04-012020-06-300001034842美國-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-03-310001034842美國-GAAP：CommonStockMember2019-07-012019-09-300001034842美國-GAAP：CommonStockMember2019-04-012019-06-300001034842美國-GAAP：CommonStockMember2019-01-012019-03-310001034842美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-09-300001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-09-300001034842Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-09-300001034842美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-06-300001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-06-300001034842Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-06-3000010348422020-06-300001034842美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-03-310001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-03-310001034842Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-03-3100010348422020-03-310001034842美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-12-310001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-12-310001034842Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-12-310001034842美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-09-300001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-09-300001034842Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-09-300001034842美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-06-300001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-06-300001034842Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-06-3000010348422019-06-300001034842美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-03-310001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-03-310001034842Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-03-3100010348422019-03-310001034842美國-GAAP：RetainedEarningsMember2018-12-310001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2018-12-310001034842Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2018-12-310001034842美國-GAAP：CommonStockMember2020-09-300001034842美國-GAAP：CommonStockMember2020-06-300001034842美國-GAAP：CommonStockMember2020-03-310001034842美國-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001034842美國-GAAP：CommonStockMember2019-09-300001034842美國-GAAP：CommonStockMember2019-06-300001034842美國-GAAP：CommonStockMember2019-03-310001034842美國-GAAP：CommonStockMember2018-12-310001034842美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-07-012020-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-07-012019-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-01-012019-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockMember2019-01-012019-09-300001034842RIGL：顧問成員美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-01-012020-09-300001034842RIGL：KisseIPPharmPharmticalCo.Ltd.成員右：福斯塔馬蒂尼成員2020-09-300001034842RIGL：KisseIPPharmPharmticalCo.Ltd.成員2020-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員2019-12-310001034842美國-GAAP：ProductMember2020-07-012020-09-300001034842美國-GAAP：LicenseMember2020-07-012020-09-300001034842右擊：總產品成員2020-07-012020-09-300001034842RIGL：折扣和津貼成員2020-07-012020-09-300001034842RIGL：合作的合同收入成員(Rigl：ContractRevenuesFromCollaborationsMember)2020-07-012020-09-300001034842美國-GAAP：ProductMember2020-01-012020-09-300001034842美國-GAAP：LicenseMember2020-01-012020-09-300001034842Rigl:ResearchAndDevelopmentServicesAndOthersMember2020-01-012020-09-300001034842右擊：總產品成員2020-01-012020-09-300001034842RIGL：折扣和津貼成員2020-01-012020-09-300001034842RIGL：合作的合同收入成員(Rigl：ContractRevenuesFromCollaborationsMember)2020-01-012020-09-300001034842美國-GAAP：ProductMember2019-07-012019-09-300001034842美國-GAAP：LicenseMember2019-07-012019-09-300001034842Rigl:ResearchAndDevelopmentServicesAndOthersMember2019-07-012019-09-300001034842右擊：總產品成員2019-07-012019-09-300001034842RIGL：折扣和津貼成員2019-07-012019-09-300001034842RIGL：合作的合同收入成員(Rigl：ContractRevenuesFromCollaborationsMember)2019-07-012019-09-300001034842美國-GAAP：ProductMember2019-01-012019-09-300001034842美國-GAAP：LicenseMember2019-01-012019-09-300001034842Rigl:ResearchAndDevelopmentServicesAndOthersMember2019-01-012019-09-300001034842右擊：總產品成員2019-01-012019-09-300001034842RIGL：折扣和津貼成員2019-01-012019-09-300001034842RIGL：合作的合同收入成員(Rigl：ContractRevenuesFromCollaborationsMember)2019-01-012019-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員Rigl:EuropeanMedicinesAgencyApprovalOfFostamatinibForTreatmentOfChronicImmuneThrombocytopenicPurpuraMember右：福斯塔馬蒂尼成員2020-02-012020-02-290001034842右：GrifolsS.A.成員Rigl：CreditableAdvanceRoyaltyPaymentMember右：福斯塔馬蒂尼成員20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Sankyo Member美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2020-07-012020-09-300001034842RIGL：AsdHealthcare和OncologySupplyMember美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2020-07-012020-09-300001034842Rigl:MckessonSpecialtyCareDistributionCorporationMember美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2020-01-012020-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2020-01-012020-09-300001034842RIGL：AsdHealthcare和OncologySupplyMember美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2020-01-012020-09-300001034842Rigl:MckessonSpecialtyCareDistributionCorporationMember美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2019-07-012019-09-300001034842右：CeleneCorporation成員美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2019-07-012019-09-300001034842RIGL：AsdHealthcare和OncologySupplyMember美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2019-07-012019-09-300001034842RIGL：AclarisTreateuticsMember美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2019-07-012019-09-300001034842Rigl:MckessonSpecialtyCareDistributionCorporationMember美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2019-01-012019-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2019-01-012019-09-300001034842RIGL：AsdHealthcare和OncologySupplyMember美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2019-01-012019-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockMember2020-09-300001034842美國-GAAP：MoneyMarketFundsMember2020-09-300001034842美國-GAAP：現金會員2020-09-300001034842美國-GAAP：MoneyMarketFundsMember2019-12-310001034842美國-GAAP：現金會員2019-12-3100010348422019-09-3000010348422018-12-310001034842美國-GAAP：美國ReasuryBillSecuritiesMember2020-09-300001034842Us-gaap:USGovernmentSponsoredEnterprisesDebtSecuritiesMember2020-09-300001034842Rigl:CorporateBondSecuritiesAndCommercialPaperMember2020-09-300001034842美國-GAAP：美國ReasuryBillSecuritiesMember2019-12-310001034842Us-gaap:USGovernmentSponsoredEnterprisesDebtSecuritiesMember2019-12-310001034842Rigl:CorporateBondSecuritiesAndCommercialPaperMember2019-12-3100010348422017-07-3100010348422014-12-310001034842美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-07-012020-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockMember2020-07-012020-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-01-012020-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockMember2020-01-012020-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-07-012019-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockMember2019-07-012019-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-01-012019-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockMember2019-01-012019-09-300001034842Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2020-07-012020-09-300001034842美國-GAAP：研究和開發費用成員2020-07-012020-09-300001034842Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2020-01-012020-09-300001034842美國-GAAP：研究和開發費用成員2020-01-012020-09-300001034842Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2019-07-012019-09-300001034842美國-GAAP：研究和開發費用成員2019-07-012019-09-300001034842Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2019-01-012019-09-300001034842美國-GAAP：研究和開發費用成員2019-01-012019-09-300001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-07-012020-09-300001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-04-012020-06-3000010348422020-04-012020-06-300001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-03-3100010348422020-01-012020-03-310001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-07-012019-09-3000010348422019-07-012019-09-300001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-04-012019-06-3000010348422019-04-012019-06-300001034842US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-01-012019-03-3100010348422019-01-012019-03-310001034842美國-GAAP：美國ReasuryBillSecuritiesMemberUs-gaap:AccumulatedNetInvestmentGainLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2020-09-300001034842美國-GAAP：美國ReasuryBillSecuritiesMemberRigl:AccumulatedNetInvestmentLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2020-09-300001034842Us-gaap:USGovernmentSponsoredEnterprisesDebtSecuritiesMemberUs-gaap:AccumulatedNetInvestmentGainLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2020-09-300001034842Us-gaap:AccumulatedNetInvestmentGainLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2020-09-300001034842Rigl:AccumulatedNetInvestmentLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2020-09-300001034842美國-GAAP：美國ReasuryBillSecuritiesMemberUs-gaap:AccumulatedNetInvestmentGainLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2019-12-310001034842美國-GAAP：美國ReasuryBillSecuritiesMemberRigl:AccumulatedNetInvestmentLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2019-12-310001034842Us-gaap:USGovernmentSponsoredEnterprisesDebtSecuritiesMemberUs-gaap:AccumulatedNetInvestmentGainLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2019-12-310001034842Us-gaap:USGovernmentSponsoredEnterprisesDebtSecuritiesMemberRigl:AccumulatedNetInvestmentLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2019-12-310001034842Rigl:CorporateBondSecuritiesAndCommercialPaperMemberUs-gaap:AccumulatedNetInvestmentGainLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2019-12-310001034842Rigl:CorporateBondSecuritiesAndCommercialPaperMemberRigl:AccumulatedNetInvestmentLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2019-12-310001034842Us-gaap:AccumulatedNetInvestmentGainLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2019-12-310001034842Rigl:AccumulatedNetInvestmentLossIncludingPortionAttributableToNoncontrollingInterestMember2019-12-310001034842美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-01-012020-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockMember2020-01-012020-09-300001034842美國-GAAP：EmployeeStockMember2020-07-010001034842美國-GAAP：EmployeeStockMember2020-01-020001034842右：其他應計責任成員2020-01-012020-09-300001034842Rigl:AccountsReceivableAndPrepaidAndOtherCurrentAssetsMember2020-01-012020-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員右：福斯塔馬蒂尼成員SRT：最大成員數2019-01-012019-01-310001034842SRT：最小成員數右：加州集團公司賬單85名成員右：納税年度20202021和2022成員2020-06-292020-06-290001034842RIGL：MedisonPharmaLtd.成員右：福斯塔馬蒂尼成員RIGL：商業和許可證協議成員2019-10-012019-10-310001034842US-GAAP：LineOfCreditMemberRigl：InterestOnlyPeriod兩個成員2020-01-012020-09-300001034842US-GAAP：LineOfCreditMemberRigl：InterestOnlyPeriod ThreeMember2020-01-012020-09-300001034842US-GAAP：LineOfCreditMemberRIGL：InterestOnlyPeriod OneMember2020-01-012020-09-300001034842US-GAAP：LineOfCreditMember2020-09-3000010348422019-01-012019-09-3000010348422020-07-012020-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員右：福斯塔馬蒂尼成員2020-01-012020-09-300001034842美國-GAAP：AccountingStandardsUpdate201602成員2020-01-012020-09-300001034842美國-GAAP：AccountingStandardsUpdate201602成員2019-01-012019-01-010001034842權限：指定的監管事件成員2020-01-012020-09-300001034842Rigl：SpecifiedProductLaunchEventsMember2020-01-012020-09-300001034842RIGL：SpecifiedDevelopmentEventsMember2020-01-012020-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員2020-01-012020-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員Rigl:EuropeanMedicinesAgencyApprovalOfFostamatinibForTreatmentOfChronicImmuneThrombocytopenicPurpuraMember右：福斯塔馬蒂尼成員2019-01-012019-01-310001034842右：GrifolsS.A.成員RIGL：指定的商業里程碑成員2019-01-012019-01-310001034842美國-GAAP：SalesMemberUS-GAAP：客户集中度風險成員2020-01-012020-09-300001034842RIGL：MedisonPharmaLtd.成員右：福斯塔馬蒂尼成員美國-GAAP：ProductFinancingArrangementMember2019-10-012019-10-310001034842右：GrifolsS.A.成員2019-01-012019-01-310001034842RIGL：KisseIPPharmPharmticalCo.Ltd.成員2018-10-012018-10-310001034842右：GrifolsS.A.成員Rigl:OneTimeDeliveryOfDrugSupplyForCommercializationMember2020-07-012020-09-300001034842右圖：Daiichi Sankyo MemberUS-GAAP：CollaborativeArrangementMember2020-07-012020-09-300001034842RIGL：KisseIPPharmPharmticalCo.Ltd.成員2020-07-012020-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員Rigl：研究活動成員2020-01-012020-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員Rigl:OneTimeDeliveryOfDrugSupplyForCommercializationMember2020-01-012020-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員權限：LicensedRightsMember2020-01-012020-09-300001034842右圖：Daiichi Sankyo MemberUS-GAAP：CollaborativeArrangementMember2020-01-012020-09-300001034842RIGL：KisseIPPharmPharmticalCo.Ltd.成員2020-01-012020-09-300001034842右：GrifolsS.A.成員2020-09-300001034842SRT：最大成員數右：加州集團公司賬單85名成員2020-06-292020-06-290001034842右：加州集團公司賬單85名成員2020-06-292020-06-2900010348422020-09-3000010348422019-12-3100010348422020-10-3000010348422020-01-012020-09-30Xbrli：共享Iso4217：美元Xbrli：純權限：項目RIGL：協議右翼：平面UTR：SQFTIso4217：美元Xbrli：共享

美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格：10-Q

(馬克一)


☒	根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告

關於截至的季度期間9月30日，2020

或


☐	根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的過渡報告

從日本向日本過渡的過渡期是這樣的。

佣金檔案編號0-29889

裏格爾製藥公司(Rigel PharmPharmticals，Inc.)

(章程中規定的註冊人的確切姓名)


特拉華州		94-3248524
(述明或其他成立為法團的司法管轄區或		(國際税務局僱主識別號碼)
組織)


退伍軍人大道1180號。
南舊金山, 鈣		94080
(主要行政機關地址)		(郵政編碼)

(650) 624-1100

(註冊人電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：


每個班級的標題是：	商品代號	註冊的每個交易所的名稱：
普通股，每股票面價值0.001美元	右翼	這個納斯達克股票市場有限責任公司

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90年中是否一直遵守此類提交要求。幾天。是 ☒沒有。☐

用複選標記表示註冊人是否已在前12年中以電子方式提交了根據S-T法規(本章232.405節)第405條規定需要提交的每個互動數據文件。三個月(或註冊人被要求提交此類檔案的較短期限)。是 ☒沒有。☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”規則第312b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。


大型加速濾波器☐				加速文件管理器 ☒
非加速文件管理器☐				小型報表公司☒
新興成長型公司☐

如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。是☐不是，不是。☒

截至2020年10月30日，有168,981,434註冊人已發行普通股的股份.

裏格爾製藥公司(Rigel PharmPharmticals，Inc.)

Form 10-Q季度報告

截至2020年9月30日的季度

索引


		頁
第I部分	財務信息	3
第1項	財務報表	3
	簡明資產負債表-2020年9月30日(未經審計)和2019年12月31日	3
	簡明經營報表(未經審計)-截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月	4
	簡明全面損失表(未經審計)--截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月	5
	股東權益簡明報表(未經審計)-截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月	6
	現金流量表簡明表(未經審計)--截至2020年和2019年9月30日的9個月	7
	簡明財務報表附註(未經審計)	8
第二項。	管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析	26
項目3.	關於市場風險的定量和定性披露	50
項目4.	管制和程序	50
第二部分	其他信息	50
第1項	法律程序	50
第1A項	危險因素	50
第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	90
項目3.	高級證券違約	90
項目4.	礦場安全資料披露	90
第五項。	其他資料	90
第6項	陳列品	91

簽名		93

第一部分：財務信息

第1項財務報表

瑞格爾製藥公司(Rigel PharmPharmticals，Inc.)

濃縮資產負債表

(單位：千)


	9月30日，北京		2011年12月31日
	2020		2019(1)
	(未經審計)
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	36,567	$	22,521
短期投資		36,245		75,557
應收帳款，淨額		14,631		10,111
盤存		2,050		1,354
預付和其他流動資產		10,355		9,462
流動資產總額		99,848		119,005
財產和設備，淨額		2,517		2,159
經營性租賃使用權資產		19,873		25,709
其他資產		820		696
	$	123,058	$	147,569
負債和股東權益
流動負債：
應付帳款	$	2,283	$	4,152
應計補償		8,173		8,819
應計研發		3,296		5,960
其他應計負債		9,037		6,721
租賃負債，流動部分		8,334		7,272
遞延收入，本期部分		3,069		25,288
流動負債總額		34,192		58,212

遞延收入的長期部分		146		1,404
租賃負債的長期部分		12,929		19,230
應付貸款，扣除貼現後的淨額		19,836		9,810
其他長期負債		5,000		5,098

承付款

股東權益：
優先股		—		—
普通股		169		168
額外實收資本		1,337,519		1,329,852
累計其他綜合收入		2		23
累積赤字		(1,286,735)		(1,276,228)
股東權益總額		50,955		53,815
	$	123,058	$	147,569

(1)	截至2019年12月31日的資產負債表來自Rigel截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的經審計的財務報表.

請參閲隨附的備註。

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操作簡明報表

(以千為單位，每股金額除外)

(未經審計)


	截至9月30日的三個月。				截至9月30日的9個月內。
	2020		2019		2020		2019
收入：
產品銷售，淨額	$	16,289	$	11,716	$	43,943	$	29,943
來自協作的合同收入		2,100		9,141		46,228		13,945
總收入		18,389		20,857		90,171		43,888

成本和費用：
產品銷售成本		140		310		574		728
研究與發展		14,600		14,463		44,963		38,638
銷售、一般和行政		17,430		18,121		54,780		56,276
總成本和費用		32,170		32,894		100,317		95,642

運營損失		(13,781)		(12,037)		(10,146)		(51,754)
利息收入		36		555		563		2,068
利息支出		(429)		(8)		(924)		(8)
淨損失	$	(14,174)	$	(11,490)	$	(10,507)	$	(49,694)

每股基本和攤薄淨虧損	$	(0.08)	$	(0.07)	$	(0.06)	$	(0.30)

用於計算每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損的加權平均股份		168,932		167,609		168,658		167,326

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全面損失簡明報表

(單位：千)

(未經審計)


	截至9月30日的三個月。				截至9月30日的9個月內。
	2020		2019		2020		2019
淨損失	$	(14,174)	$	(11,490)	$	(10,507)	$	(49,694)
其他全面收益(虧損)：
短期投資未實現淨收益(虧損)		(44)		(7)		(21)		60

綜合損失	$	(14,218)	$	(11,497)	$	(10,528)	$	(49,634)

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股東權益簡明報表

(單位為千，份額除外)

(未經審計)


						累積
				附加		其他				總計
	普通股			實繳		綜合		累積		股東的
	股份	金額		資本		收入		赤字		權益
2020年1月1日的餘額	167,987,850	$	168	$	1,329,852	$	23	$	(1,276,228)	$	53,815
淨收入	—		—		—		—		21,243		21,243
短期投資未實現淨收益	—		—		—		55		—		55
行使期權時發行普通股	581,675		1		1,335		—		—		1,336
股票補償費用	—		—		2,050		—		—		2,050
2020年3月31日的餘額	168,569,525	$	169	$	1,333,237	$	78	$	(1,254,985)	$	78,499
淨損失	—		—		—		—		(17,576)		(17,576)
短期投資未實現淨虧損	—		—		—		(32)		—		(32)
在參與購買計劃時發行普通股	348,098		—		541		—		—		541
股票補償費用	—		—		1,778		—		—		1,778
2020年6月30日的餘額	168,917,623	$	169	$	1,335,556	$	46	$	(1,272,561)	$	63,210
淨損失	—		—		—		—		(14,174)		(14,174)
短期投資未實現淨虧損	—		—		—		(44)		—		(44)
行使期權時發行普通股	25,811		—		52		—		—		52
股票補償費用	—		—		1,911		—		—		1,911
2020年9月30日的餘額	168,943,434	$	169	$	1,337,519	$	2	$	(1,286,735)	$	50,955


2019年1月1日的餘額	167,171,505	$	167	$	1,319,068	$	(24)	$	(1,209,334)	$	109,877
淨損失	—		—		—		—		(17,598)		(17,598)
短期投資未實現淨收益	—		—		—		34		—		34
行使期權時發行普通股	7,583		—		16		—		—		16
股票補償費用	—		—		2,986		—		—		2,986
2019年3月31日的餘額	167,179,088	$	167	$	1,322,070	$	10	$	(1,226,932)	$	95,315
淨損失	—		—		—		—		(20,606)		(20,606)
短期投資未實現淨收益	—		—		—		33		—		33
在行使期權和參與購買計劃時發行普通股	425,331		1		855		—		—		856
股票補償費用	—		—		2,693		—		—		2,693
2019年6月30日的餘額	167,604,419	$	168	$	1,325,618	$	43	$	(1,247,538)	$	78,291
淨損失	—		—		—		—		(11,490)		(11,490)
短期投資未實現淨虧損	—		—		—		(7)		—		(7)
行使期權時發行普通股	4,625		—		9		—		—		9
股票補償費用	—		—		2,108		—		—		2,108
2019年9月30日的餘額	167,609,044	$	168	$	1,327,735	$	36	$	(1,259,028)	$	68,911

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簡明現金流量表

(單位：千)

(未經審計)


	截至9月30日的9個月內。
	2020		2019
經營活動
淨損失	$	(10,507)	$	(49,694)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
基於股票的薪酬費用		5,665		7,704
折舊攤銷		500		503
非現金經營租賃費用		5,836		5,181
短期投資和定期貸款的淨攤銷和遞增折價		(171)		(917)
資產負債變動情況：
應收帳款，淨額		(4,520)		(7,475)
盤存		(235)		(195)
預付和其他流動資產		(893)		(2,000)
其他資產		(124)		40
應付帳款		(1,869)		(3,730)
應計補償		(646)		(2,886)
應計研發		(2,664)		(1,132)
其他應計負債		1,731		3,207
租賃責任		(5,239)		(4,793)
遞延收入		(23,477)		24,326
經營活動中使用的現金淨額		(36,613)		(31,861)
投資活動
購買短期投資		(63,671)		(100,501)
短期投資的到期日		103,184		85,306
資本支出		(758)		(844)
投資活動提供(用於)的現金淨額		38,755		(16,039)
融資活動
定期貸款融資淨收益		9,975		9,789
行使期權和參與購買計劃時發行普通股的淨收益		1,929		882
融資活動提供的現金淨額		11,904		10,671
現金及現金等價物淨增(減)額		14,046		(37,229)
期初現金及現金等價物		22,521		76,322
期末現金和現金等價物	$	36,567	$	39,093
補充披露現金流量信息
已付利息	$	814	$	—

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簡明財務報表附註

(未經審計)

在本報告中，“Rigel”、“We”、“us”和“Our”指的是Rigel製藥公司。

業務性質

我們是一家生物技術公司，致力於發現、開發和提供新型小分子藥物，顯著改善免疫和血液疾病、癌症和罕見疾病患者的生活。我們的開創性研究將重點放在對疾病機制至關重要的信號通路上。我們第一個獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批准的產品是TAVALISSE^®Festatinib二鈉片(六水福斯塔替尼二鈉)是唯一的口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制劑，用於治療對先前治療無效的成人慢性免疫性血小板減少症(ITP)患者。該產品已被歐盟委員會(EC)批准用於治療對其他療法無效的成年患者的慢性ITP，並以TAVLESSE的名稱在歐洲上市^®(福斯塔替尼)。福斯塔替尼目前正處於治療温性自身免疫性溶血性貧血(AIHA)的3期試驗中；NIH/NHLBI贊助的與Inova合作治療住院的新冠肺炎患者的2期試驗^®倫敦帝國理工學院正在進行一項治療新冠肺炎肺炎的第二階段試驗。此外，我們計劃在治療住院的新冠肺炎患者的第三階段臨牀試驗中研究福斯塔替尼，預計將於2020年第四季度啟動。其他臨牀試驗包括正在進行的R835的第一階段研究，R835是其白細胞介素受體相關激酶(IRAK)抑制劑計劃的專利分子；以及R552的正在進行的第一階段研究，R552是其受體相互作用蛋白激酶(RIP)抑制劑計劃的專利分子。此外，我們還與阿斯利康(AZ)、BerGenBio ASA(BerGenBio)和第一三共(Daiichi Sankyo)合作開發臨牀候選產品。

陳述的基礎

我們隨附的未經審計的簡明財務報表是根據美國公認會計原則(美國公認會計原則)編制的，用於提供中期財務信息，並符合1933年證券法(經修訂)的表格10-Q和S-X條例第10條的指示。因此，它們不包括美國公認會計準則(GAAP)要求的完整財務報表的所有信息和註釋。這些未經審計的簡明財務報表只包括正常的和經常性的調整，我們認為這些調整對於公平陳述我們的財務狀況以及我們的業務和現金流結果是必要的。中期業績不一定代表全年或其後任何中期的經營業績或現金流。截至2019年12月31日的資產負債表是從該日經審計的財務報表中得出的，但不包括美國公認會計準則(GAAP)要求的完整財務報表的所有披露。由於美國公認會計原則(GAAP)要求完整財務報表所需的某些披露未包括在本文中，因此這些未經審計的中期簡明財務報表及其附註應與我們的已審計財務報表及其附註一起閲讀，這些附註包含在我們截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中。

按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響財務報表和附註中報告金額的估計和假設。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在這種情況下合理的各種其他假設。實際結果可能與這些估計不同。

重要會計政策摘要

近期會計公告

2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13-金融工具-信貸損失(主題326)： 金融工具信用損失的計量這代表了一個新的信用損失標準，將改變大多數金融資產和某些其他金融工具的減值模式。具體地説，本指南

將要求實體採用新的“預期損失”模式，因為它涉及貿易和其他應收賬款。此外，實體將被要求確認可供出售債務證券的估計信用損失撥備，無論證券處於未實現虧損狀態的時間長短。本指導意見適用於2019年12月15日之後開始的年度報告期，包括該年度報告期內的過渡期。我們於2020年1月1日採用了這一新標準，對我們的財務報表和相關披露沒有實質性影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13-公允價值計量(主題820)：披露框架-公允價值計量披露要求的變化(ASU 2018-13)修改了公允價值計量的披露要求。本指導意見適用於2019年12月15日之後的財年及其過渡期。我們於2020年1月1日採用了這一新標準，對我們的財務報表和相關披露沒有實質性影響。

2018年11月，FASB發佈了ASU 2018-18-協作安排(主題808)：澄清主題808和主題606之間的交互。該標準通過調整兩個主題之間的帳户指導單位，並澄清協作參與者之間的某些交易是否應作為主題606下的收入來記賬，從而提供了關於收入確認(主題606)和協作安排(主題808)之間的交互的指導。ASU 2018-18財年在2019年12月15日之後的財年以及這些財年的過渡期內有效。我們於2020年1月1日採用了這一新標準，對我們的財務報表和相關披露沒有實質性影響。

盤存

存貨按成本或預計可變現淨值中較低者列報。我們使用標準成本法來確定存貨成本，這種方法基於先進先出的原則，近似於實際成本。庫存主要由第三方製造成本和分配的內部間接成本組成。我們開始資本化與我們的產品相關的庫存成本，因為根據管理層的判斷，未來的商業化被認為是可能的，預計未來的經濟效益將實現時，我們就開始對與我們的產品相關的庫存成本進行資本化。

在FDA批准TAVALISSE之前，所有制造成本都在發生的期間內計入研發費用。在2020年9月30日和2019年12月31日，我們的實物庫存包括活性藥物產品，其成本之前已計入研發費用。然而，在FDA批准後發生的藥品生產、成品裝瓶和其他標籤活動都包括在每個資產負債表日期的庫存值中。

我們根據預測需求與手頭數量、任何確定的採購訂單以及產品保質期的對比分析，為潛在的過剩、過期或陳舊庫存提供儲備。

產品銷售成本

產品銷售成本包括第三方製造成本、運輸和運費以及與TAVALISSE製造和分銷相關的間接管理成本。在該公司批准TAVALISSE的新藥申請(NDA)之前，生產迄今銷售的產品的一部分成本作為研究和開發支出，因此不包括在此期間的產品銷售成本中。

應收帳款

應收賬款是扣除客户即時付款折扣和任何壞賬準備後入賬的。我們根據現有的合同付款條款、客户的實際付款模式以及個別客户的情況來估算壞賬撥備。到目前為止，我們已經確定不需要為壞賬撥備。

收入確認

我們根據ASC主題606確認收入，來自與客户的合同營收(ASC：606)，當我們的客户獲得對承諾的商品或服務的控制權時，其金額反映了我們預期用這些商品或服務換取的對價。為了確定安排是否在ASC 606的範圍內，我們執行以下五個步驟：(I)確定與客户的合同；(Ii)確定合同中的履約義務；(Iii)確定交易價格；(Iv)將交易價格分配給合同中的履約義務；以及(V)在公司履行其履約義務時確認收入。當我們很可能會收取我們有權獲得的對價，以換取我們轉讓給客户的商品或服務時，我們就會將五步模型應用於合同。在合同開始時，一旦合同被確定在本新指南的範圍內，我們將評估每份合同中承諾的商品或服務，並將其確定為履約義務，並評估每一項承諾的商品或服務是否不同。然後，我們確認在履行履行義務時(或作為履行義務)分配給各自履行義務的交易價格的金額為收入。

產品銷售

當我們的客户--專業經銷商(SDS)在向專業經銷商(SD)發貨時，在某個時間點獲得對我們產品的控制權時，產品銷售收入就會確認。這些SD隨後將我們的產品轉售給專業藥房提供商、醫療保健提供商、醫院和診所。除了與這些SD簽訂分銷協議外，我們還與專業藥房提供商、辦公室配藥提供商、團購組織和政府實體簽訂協議，為購買我們的產品提供政府授權和/或私下協商的回扣、退款和折扣。

根據ASC 606，我們需要在與客户的合同中估計交易價格，包括受限制的可變對價。可變對價包括在交易價格中，只要確認的累計收入很可能不會發生重大逆轉。產品銷售收入是在扣除某些可變對價後入賬的，其中包括估計的政府規定的回扣和退款、分銷費用、估計的產品退貨和其他扣除。

在記錄相關收入期間，為退回和其他調整撥備了準備金。最終收到的實際對價金額可能與我們的估計不同。如果未來的實際結果與我們的估計不同，我們將調整這些估計，這將影響這些差異已知期間的淨產品收入和收益。

以下是我們的重要銷售折扣和津貼類別：

銷售折扣。我們為客户提供即時付款折扣，這些折扣在我們的合同中明確規定，並在確認相關產品收入的期間記錄為收入減少。

產品退貨。我們向我們的SDS提供直接從我們購買的產品退貨的權利，這主要是基於產品的有效期。產品退貨津貼是在銷售時估計和記錄的。

政府返點：根據州醫療補助計劃和聯邦醫療保險處方藥覆蓋缺口計劃，我們有折扣義務。我們根據一系列可能的結果估計我們的醫療補助和醫療保險處方藥覆蓋缺口回扣，這些結果是對估計的付款人組合進行概率加權的。這些儲備在確認相關收入的同一期間入賬，導致產品收入減少，並建立流動負債，作為資產負債表中其他應計負債賬户的一部分。我們對這些返點的負債主要包括對本季度索賠的估計，以及對已確認為收入、但在每個報告期結束時仍保留在分銷渠道庫存中的產品的未來索賠的估算。

按存儲容量使用計費和折扣：費用和折扣退款是指合同承諾以低於向我們直接從我們購買產品的SDS收取的標價向某些專業藥房提供商、辦公室配藥提供商、團購組織和政府實體銷售產品所產生的估計義務。這些SDS根據他們為產品支付的價格與我們向這些專業藥房提供商、辦公室配藥提供商、團購組織和政府實體簽訂的合同銷售價格之間的差額向我們收取費用。這些準備金是在確認相關收入的同一時期建立的，導致產品收入減少。實際退款金額通常由我們的SDS在轉售給專業藥房提供商、辦公室配藥提供商、團購組織和政府實體時確定。這些扣款和貼現產生的估計債務作為其他應計負債的一部分計入資產負債表。

共同繳費援助：我們為符合一定資格要求的商業保險患者提供共同支付援助。自付援助的應計費用的計算是基於索賠的估計，以及我們預計將收到的與已確認為收入的產品相關的每筆索賠的成本。

來自協作的合同收入

在正常的業務過程中，我們獨立地並與我們的公司合作者一起進行研發計劃，根據這些計劃，我們將我們的知識產權的某些權利授權給第三方。這些安排的條款通常包括向我們支付以下一項或多項的費用：預付許可費；開發、監管和商業里程碑付款；產品供應服務；以及許可產品淨銷售額的特許權使用費。

預付許可證費：如果我們的知識產權許可被確定有別於協議中確定的其他履行義務，當許可轉讓給被許可方且被許可方能夠使用許可並從中受益時，我們確認分配給許可的預付許可費的收入。對於與其他承諾捆綁在一起的許可，我們確定合併後的履行義務是隨着時間的推移還是在某個時間點得到滿足。如果綜合履行義務隨着時間的推移得到履行，我們將使用判斷來確定衡量進展的適當方法，以便確認來自預付許可費的收入。我們評估每個報告期的進展指標，並在必要時調整業績指標和相關收入確認。

開發、監管或商業里程碑支付：客户在每項安排(包括根據某些開發、監管和商業或發佈活動的成就支付款項)開始時，我們評估里程碑是否被認為有可能實現，並使用最可能金額法估計交易價格中包含的金額。如果很可能不會發生重大的收入逆轉，則相關的里程碑價值將包括在交易價格中。在與審批相關的不確定性得到解決之前，不在我們或被許可方控制範圍內的里程碑付款(例如監管審批)不被認為是有可能實現的。交易價格隨後在相對獨立的銷售價格基礎上分配給每項履約義務，為此，我們確認收入為或在履行合同規定的履約義務時確認收入。在隨後的每個報告期結束時，我們會重新評估實現此類開發和監管里程碑的可能性以及任何相關限制，並在必要時調整我們對整體交易價格的估計。任何此類調整都是在累積追趕的基礎上記錄的，並在調整期間記錄為來自合作的合同收入的一部分。

產品供應服務：包括由持牌人酌情決定未來為臨牀開發或商業供應提供藥品的承諾的安排通常被視為選擇。我們評估這些選項是否為被許可人提供了實質性的權利，如果是，它們將作為單獨的履行義務入賬。

基於銷售的里程碑付款和版税：*對於包括基於銷售的特許權使用費(包括基於銷售量的里程碑付款)的安排，我們確定許可是否被視為與特許權使用費或基於銷售的里程碑相關的主要項目，如果是這樣的話，我們將在較晚的時間確認收入

(I)相關銷售發生時，或(Ii)部分或全部特許權使用費分配的履約義務已經履行(或部分履行)時。

租約

目前，我們與房東簽訂了一份不可撤銷的租賃協議，將我們的研究和辦公空間租賃到2023年1月。2014年12月，我們與一家無關的第三方簽訂了一項轉租協議，將在2023年1月之前佔用我們的部分研究和辦公空間。

截至2020年9月30日，我們所有未償還的租約繼續被歸類為經營性租賃。我們在資產負債表上記錄了經營性租賃、使用權資產和經營性租賃負債。使用權租賃資產代表我們在租賃期內使用標的資產的權利，租賃義務代表我們承諾支付租賃產生的租賃款項。使用權租賃資產和義務於開始日根據租賃期內剩餘租賃付款的現值確認。由於我們的租賃沒有提供隱含利率，我們使用了基於開始日期可獲得的信息的估計遞增借款利率來確定租賃付款的現值。經營性租賃使用權資產包括開始前支付的任何租賃款項。租賃期可能包括延長或終止租約的選項，當我們有理由確定我們將行使該選擇權時，租約期限可能包括延長或終止租約的選項。經營租賃費用在租賃期內按直線法確認，取決於租賃的任何變化或對條款的預期。變動租賃成本，如公共區域成本和物業税，在發生時計入。初始期限為12個月或以下的租賃不計入資產負債表。

對於我們作為出租人的轉租協議，轉租收入將在轉租期限內以直線方式確認。收到的現金和確認的直線租賃收入之間的差額(如果有的話)將作為預付資產和其他流動資產的一部分記錄在資產負債表中。

研究和開發應計項目

我們與第三方簽訂了與我們的研發活動相關的各種合同。截至期末已發生但未向我們開具帳單的成本應計。我們根據我們掌握的信息和我們對產生此類成本的合同活動的性質的瞭解，對每個時期發生的金額進行估計。臨牀試驗合同費用按活動單位累計。與其他研發合同有關的費用，如研究合同、毒理學研究合同和製造合同，一般都是在合同有效期內以直線方式發生的。第三方為我們購買的與我們批准的藥品無關的原料和研究材料在購買時會產生費用。

所得税

所得税乃採用負債法計提，遞延税項資產及負債乃根據資產及負債的財務報告及課税基準與淨營業虧損及税項抵免結轉之間的差異而釐定，並以預期差異逆轉或使用結轉時生效的已制定税率及法律計算。估值免税額是在確定此類資產更有可能無法變現時設立的。

我們考慮了與權威指引一致的不確定税收狀況。該指導意見規定了對納税申報單中已採取或預期採取的納税頭寸進行財務報表確認和計量的“更有可能”的確認門檻和計量屬性。我們預計，在未來12個月內，我們未確認的税收優惠不會有任何實質性變化。我們承認與未確認的税收優惠相關的利息和罰款是所得税的一個組成部分。

2020年3月27日，冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(CARE)簽署成為法律。該法案包括有關可退還工資税抵免、推遲某些工資税僱主部分、淨營業虧損結轉期間、替代最低税收抵免退款、對淨額的修改等條款。

符合條件的改善型物業的利息扣除限制和税收折舊方法的技術更正。我們目前正在分析這些變化的影響，因此目前還無法估計這些變化對所得税的影響。我們目前認為這不會對我們的財務報表或相關披露產生實質性影響。

2020年6月29日，議會第85號法案(A.B.85)簽署成為加利福尼亞州的法律。A.B.第85條規定三年期暫停大中型企業經營淨虧損的使用三年期使用商業激勵税收抵免的上限不超過$5.0每年上百萬的加州州税。A.B.85暫停使用2020、2021和2022年應納税年度淨營業虧損對某些應納税所得者$1.0百萬或更多。根據本條款暫停的任何淨營業虧損的結轉期將延長。A.B.85還要求，包括結轉在內的商業獎勵税收抵免不得將適用的税收減免超過$5.02020、2021年和2022年的納税年度為100萬美元。我們目前正在評估A.B.85對我們財務報表和相關披露的影響。

股票獎勵計劃

2018年5月16日，我們的股東批准通過了公司2018年股權激勵計劃(2018年計劃)。2018年計劃是2011年股權激勵計劃、2000年股權激勵計劃和2000年非僱員董事股票期權計劃的後續計劃。

到目前為止，我們有二股票期權計劃，我們的2018年計劃和激勵計劃(統稱為股權激勵計劃)，規定授予我們的高級管理人員、董事以及所有其他員工和顧問購買我們普通股的期權。我們還有我們的員工股票購買計劃(採購計劃)，符合條件的員工可以每股價格購買我們普通股的股票，價格相當於以下兩種股票中較小的一種85發行期第一天的公允市場價值的%或85購買日公平市價的%。每個期權獎勵的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估計的，該模型考慮了我們的股價，以及關於一些複雜和主觀變量的假設。這些變量包括但不限於波動性、預期期限、無風險利率和股息。我們使用歷史股價表現來估計期權預期期限內的波動性。對於預期期限，我們會考慮我們已行使、取消和到期的期權的歷史數據。無風險利率是以美國國債恆定到期率為基礎的。我們沒有支付，也不指望在可預見的未來支付股息。在確認基於股票的薪酬支出時，我們在整個獎勵的必需員工服務期內使用直線歸因法。我們會在罰沒發生時對其進行核算。

我們授予了基於業績的股票期權，以購買我們普通股的股票，這將在實現某些基於公司業績的里程碑時授予我們。我們在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型確定了這些基於業績的股票期權的公允價值。對於績效條件被認為可能實現的績效股票期權部分，我們在相關估計授予日確認股票補償費用，該等期權的公允價值從授予之日起至我們預期績效條件將達到之日按直線計算。對於在授予日或季度重新評估時未被認為有可能實現的績效條件，在事件實際發生之前，當事件發生時或當我們可以確定績效條件可能實現時，我們確認相關的基於股票的薪酬支出。在這些情況下，我們確認在我們確定條件可能實現時的估計變化(通過確認基於股票的補償費用作為累積追趕調整，就好像我們在授予日期估計績效條件將已經實現一樣)，並確認截至我們預期績效條件將達到之日(如果有的話)的剩餘補償成本。

每股淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數，以及如果發行了潛在的攤薄證券，將會發行的額外普通股股數。因為我們處於虧損狀態

在列報的所有期間，每股基本淨虧損與所有期間的稀釋後每股淨虧損相同，因為包括所有潛在的已發行普通股將具有反攤薄作用。潛在稀釋證券包括股票期權和根據我們的股票獎勵計劃可發行的股票。這些潛在攤薄證券的攤薄效應反映在運用庫存股方法稀釋後的每股收益中。在庫存股方法下，我們普通股的公平市場價值的增加可能會導致潛在稀釋證券產生更大的稀釋效應。

我們有可能稀釋每股基本收益的證券，但被排除在所有呈報期間的稀釋每股虧損的計算之外，因為它們的影響將是反稀釋的。這些證券包括以下內容(以千計)：


	三個月後結束。				九個月後結束。
	9月30日，北京				9月30日，北京
	2020		2019		2020		2019
未償還股票期權		27,646		22,665		27,646		22,665
採購計劃		59		125		59		125
總計		27,705		22,790		27,705		22,790

基於股票的薪酬

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月，與我們確認的所有基於股票的支付相關的股票薪酬總額如下(以千計)：


	三個月後結束。				截至9個月
	9月30日，北京				9月30日，北京
	2020		2019		2020		2019
銷售、一般和行政	$	1,352	$	1,611	$	3,981	$	5,519
研究與發展		532		487		1,684		2,185
基於股票的薪酬總費用	$	1,884	$	2,098	$	5,665	$	7,704

每個期權獎勵的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估算的。我們將期權獎勵分為以下幾個類別三用於確定期權公允價值的同質羣體：高級管理人員和董事、所有其他員工和顧問。我們會在罰沒發生時對其進行核算。

我們分別為每一組確定了加權平均估值假設，如下所示：

●

波動性-我們使用期權預期壽命內的歷史股價表現來估計波動性。我們還考慮了其他因素，如隱含波動率、我們目前的臨牀試驗以及其他可能影響我們股票未來波動性的公司活動。我們認為，目前歷史波動率比隱含波動率更能反映我們預期的未來股票表現。

●

預期期限-對於授予顧問的期權，我們使用期權的合同條款，通常是十年，用於期權的初始估值和後續期間期權的剩餘合同期限。我們分析了各種歷史數據，以確定其他每個選項組適用的預期期限。這些數據包括：(1)對於已行使期權，為期權授予日至行權日的期權期限；(2)對於已註銷期權，為期權授予日至取消日的期權期限，不包括非既有期權沒收；(3)對於資產負債表日仍未償還的期權，為期權授予日至報告期末的期權期限，以及期權的估計剩餘期限。通過對上述數據的考慮和計算，我們對每個員工羣體的預期期限做出了合理的估計。我們還考慮了授予期權的歸屬時間表和因素。

圍繞期權羣體的行權行為，我們當前的市場價格和可能影響我們市場價格的公司活動。此外，我們考慮了購股權對象類型(即高級管理人員和董事或所有其他員工)和其他可能影響期權預期期限的因素。

●

無風險利率-無風險利率是基於美國財政部固定到期日利率，其條款與每個期權組的期權預期期限相似。

●

股息率-預期股息率為0%因為我們沒有支付，也不希望在未來支付股息。

下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月根據我們的股權激勵計劃授予的期權的加權平均假設：


	三個月後結束。				九個月後結束。
	9月30日，北京				9月30日，北京
	2020		2019		2020		2019
無風險利率	0.5	%	1.7	%	1.2	%	2.5	%
預期期限(以年為單位)	6.7		6.0		6.5		6.5
股息率	0.0	%	0.0	%	0.0	%	0.0	%
預期波動率	70.5	%	63.0	%	66.0	%	65.6	%

根據我們的股票計劃授予的股票期權的行權價格等於授予日相關股票的公平市場價值。期權可以在不同的日期行使，並且通常到期10年自授予之日起生效。

我們授予了購買選擇權8,288,090截至2020年9月30日止九個月的普通股，於授出日期加權平均公允價值為$1.41每股。截至2020年9月30日，我們擁有1,101,250以業績為基礎的已發行股票期權，其中相應的以公司為基礎的里程碑不被認為是有可能實現的。因此，沒有一項相關的基於股票的薪酬支出為#美元。1.7截至2020年9月30日，600萬美元已被確認為費用。

截至2020年9月30日，大約有12.6與基於時間的股票期權和基於業績的股票期權相關的未確認的基於股票的薪酬成本為數百萬美元，其中相應的以公司為基礎的里程碑被認為是有可能實現的。

在2020年9月30日，有13,989,943根據我們的股權激勵計劃，可供未來授予的普通股和607,486在截至2020年9月30日的9個月中，行使了購買股票的期權。

員工購股計劃

我們的購買計劃允許符合條件的員工在規定的提供期間通過工資扣減以折扣價購買普通股。購買股票的價格等於下列價格中的較低者85發行首日我們普通股公允市值的%或85購買日我們普通股公允市值的%。首次公開發售(IPO)期間自本公司首次公開發售(IPO)生效之日起計算。

根據我們的購買計劃授予的獎勵的公允價值是在授予之日估計的。使用Black-Scholes選項定價模式，它使用加權平均假設。我們的購買計劃規定了二十四-一個月的產品供應期，包括四六個月期具有回顧選項的購買時段。回溯期權是我們購買計劃中的一項條款，根據該條款，符合條件的員工可以每股價格購買我們普通股的股票，價格相當於85%在要約期的第一天的公允市場價值或85%購買日的公允市場價值。我們的購買計劃還包括一項功能，規定當我們普通股在發售期間的任何購買日期的公平市值低於公平時，新的發售期間就開始了。

在該發行期的第一天，我們普通股的市值。這一功能被稱為“重置”。參與者將在新的產品期限內自動註冊。我們在2020年1月2日進行了重置，因為我們股票在2019年12月31日的公允市值低於我們股票在2019年1月1日，也就是發行期的第一天的公允市值。我們按照相關會計準則進行了修改會計處理。與該採購計劃“重置”相關的總增量公允價值約為$753,000並在2020年1月1日至2021年12月31日期間確認為費用。我們還在2020年7月1日進行了另一次重置，因為我們股票在2020年6月30日的公允市值低於我們股票在2020年1月1日，也就是發行期的第一天的公允市值。我們按照相關會計準則進行了修改會計處理。與該採購計劃“重置”相關的總增量公允價值約為$535,000並將在2020年7月1日至2022年6月30日期間攤銷費用。

截至2020年9月30日，有235,795根據購買計劃為未來發行預留的股份，887,000與我們的採購計劃相關的未確認的基於股票的薪酬成本。下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月與我們購買計劃相關的加權平均假設。我們採購計劃的預期波動性是基於我們股票的歷史波動性。預期期限是指認購期內購買期的加權平均值。預期期限內的無風險利率是以美國財政部不變到期率為基礎的。


	九個月後結束。
	9月30日，北京
	2020		2019
無風險利率	1.0	%	2.8	%
預期期限(以年為單位)	1.6		1.7
股息率	0.0	%	0.0	%
預期波動率	62.3	%	63.0	%

營業收入

按類別分列的收入如下(以千為單位)：


	三個月後結束。				九個月後結束。
	9月30日，北京				9月30日，北京
	2020		2019		2020		2019
產品銷售：
生產總值銷售總額	$	20,318	$	14,348	$	54,042	$	36,745
折扣和津貼		(4,029)		(2,632)		(10,099)		(6,802)
產品銷售，淨額	$	16,289	$	11,716	$	43,943	$	29,943

協作收入：
許可證收入		2,100		7,750		41,958		12,249
研發服務和其他服務		—		1,391		4,270		1,696
協作總收入		2,100		9,141		46,228		13,945
總收入	$	18,389	$	20,857	$	90,171	$	43,888

下表彙總了我們每個客户各自的收入10%或更多(其中*表示小於10%)我們的總收入(佔總收入的百分比)：


	三個月後結束。				九個月後結束。
	9月30日，北京				9月30日，北京
	2020		2019		2020		2019
ASD醫療和腫瘤學供應		48%		28%		26%		34%
麥凱森特殊護理經銷公司		34%		22%		20%		27%
大一		11%		—		*		—
阿克拉里斯(Aclaris)		—		19%		—		*
塞爾金		—		18%		—		*
格里弗爾斯		—		*		49%		11%

2018年4月FDA批准後，我們於2018年5月開始在美國商業化銷售TAVALISSE。歐盟委員會於2020年1月批准了我們的福斯塔替尼市場授權申請(MAA)，用於治療對其他治療方案無效的成人慢性ITP患者。福斯塔替尼在歐洲以TAVLESSE™(福斯塔替尼)品牌上市。*Grifols推出TAVLESSE™將於2020年7月在英國和德國推出，預計明年將分階段推出18個月整個歐洲。

除了與我們的客户和SDS簽訂分銷協議外，我們還與專業藥房提供商、辦公室配藥提供商、團購組織和政府實體達成協議，為購買我們的產品提供政府強制和/或私下協商的回扣、退款和折扣，這降低了我們的總產品銷售額。另請參閲上文“注3”中的收入確認政策討論。

下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月每個產品收入津貼和儲備類別的活動(單位：千)：


	按存儲容量使用計費，		政府
	折扣：		以及其他
	收費		回扣		退貨		總計
2020年1月1日的餘額	$	1,293	$	1,801	$	238	$	3,332
與本期銷售相關的撥備		5,625		2,775		676		9,076
與前期銷售相關的調整		(75)		(490)		565		—
在此期間支付的貸方或付款		(5,020)		(2,407)		(72)		(7,499)
2020年9月30日的餘額	$	1,823	$	1,679	$	1,407	$	4,909


	按存儲容量使用計費，		政府
	折扣：		以及其他
	收費		回扣		退貨		總計
2019年1月1日的餘額	$	622	$	843	$	170	$	1,635
與本期銷售相關的撥備		3,561		2,296		99		5,956
在此期間支付的貸方或付款		(2,932)		(1,298)		—		(4,230)
2019年9月30日的餘額	$	1,251	$	1,841	$	269	$	3,361

在$10.1截至2020年9月30日的9個月，從生產總值銷售中獲得的百萬折扣和津貼，$9.1百萬美元計為其他應計負債的增加額和#美元。1.0作為資產負債表中應收賬款、預付賬款和其他流動資產的減少額。與折扣和津貼有關的其他應計負債還有#美元的未償餘額。4.9截至2020年9月30日，達到100萬。

贊助研究和許可協議

我們獨立開展研發項目，並與我們的企業合作伙伴合作。截至2020年9月30日，我們與Grifols，S.A.(Grifols)簽訂了持續履行義務的合作協議，將福斯塔替尼在歐洲和土耳其的所有適應症(包括慢性ITP和AIHA)商業化，與Kissei製藥有限公司(Kissei)簽訂了在日本、中國大陸、臺灣和韓國開發和商業化福斯塔替尼的合作協議，與Medison Pharma Ltd(MEDISON)簽訂了將Fostatinib商業化的協議截至2020年9月30日，我們也簽署了合作協議，但沒有持續的履約義務，與Aclaris簽署了合作協議，共同開發和商業化治療斑禿和其他皮膚病的JAK抑制劑，與AZ合作開發和商業化吸入型JAK抑制劑R256，與BerGenBio合作開發腫瘤學AXL抑制劑並將其商業化，以及與Daiichi合作開展與MDM2抑制劑相關的研究，這是一類名為連接酶的新型藥物靶點。

根據我們在正常業務過程中籤訂的這些協議，我們收到或可能有權收到預付現金付款、取決於該等合作伙伴實現的特定事件的付款以及該等合作伙伴根據協議銷售的產品的任何淨銷售額的特許權使用費。根據所有這些協議，未來向我們支付的或有付款總額可能超過#美元。607.2如果所有潛在的候選產品都實現了我們當前所有協議下的所有支付觸發事件(基於每個協議下的單個候選產品)，則為100萬美元。其中，$67.52000萬美元與發展活動的成就有關，#美元163.7百萬美元用於監管活動的完成，以及美元376.0100萬美元與某些商業或發佈活動的實現有關。這一估計的未來或有金額不包括如果合作伙伴成功地將任何許可產品商業化，則可能應支付給我們的任何估計版税。根據協議可能觸發向我們付款的未來事件完全基於我們合作伙伴在特定開發、監管和/或商業活動方面的未來努力和成就。

Grifols許可協議

2019年1月，我們與Grifols簽訂了獨家許可協議，將福斯塔替尼在歐洲和土耳其的所有適應症(包括慢性ITP和AIHA)商業化。根據協議，我們收到了一筆#美元的預付款。30.0100萬美元，有可能達到300萬美元297.5監管和商業里程碑總數為100萬美元，其中包括20.0在歐洲藥品管理局(EMA)批准福斯塔替尼治療慢性ITP後，支付100萬美元，如下所述。我們還將收到基於分級淨銷售額的分步兩位數的版税，這一數字可能達到30淨銷售額的%。作為回報，Grifols將獲得在歐洲和土耳其治療人類疾病(包括慢性ITP和AIHA)的獨家權利。協議還要求我們在AIHA進行第三階段試驗。

2020年1月，我們獲得了歐盟委員會的批准，我們的MAA用於治療對其他治療無效的成人慢性ITP患者的福斯塔替尼。有了這一批准，我們收到了一筆$20.0在2020年2月支付了100萬不可退還的款項，其中包括一筆$17.5100萬美元用於EMA批准福斯塔替尼用於第一個適應症，以及一美元2.5根據合作協議的條款，支付可抵免的預付特許權使用費。$20.0在與Grifols的合作協議中，為不同的績效義務分配了100萬英鎊的付款。

我們根據ASC 606對這項協議進行了説明，並在協議開始時確定了以下不同的履行義務：(A)許可的授予，(B)與我們正在進行的針對ITP患者的長期開放標籤擴展研究相關的研究和監管服務的表現，以及(C)與我們在AIHA進行的第三階段研究相關的臨牀服務的表現。2020年10月，我們簽訂了許可地區的商業供應協議。我們得出的結論是，這些履行義務中的每一項都是不同的。我們的評估基於以下幾點：(I)我們的評估認為Grifols可以通過使用自己的資源開發和商業化底層產品，從而從許可證本身受益，以及(Ii)製造服務的專業性不強，可以由其他供應商執行。在執行我們與Grifols的協議後，我們決定預付費用$5.02000萬美元，這是美元中不可退還的部分30.0百萬預付手續費，代表交易價格。在2020年第一季度，我們修改了交易價格，將25.0百萬美元的預付款

根據我們的協議可以更長時間退款20.0收到的百萬付款不再受限制。我們根據對相對獨立銷售價格的最佳估計，將更新後的交易價格分配給協作協議中的不同履行義務，具體如下：(A)對於許可，我們使用調整後的市場評估方法估計獨立銷售價格，以估計其在許可區域的獨立銷售價格；(B)對於研究和監管服務，我們使用成本加預期利潤率方法估計獨立銷售價格。由於調整後的交易價格，調整在累積追趕的基礎上記錄，並記錄為2020年第一季度合作的合同收入的一部分。

剩餘的未來可變對價為$277.5考慮到這些未來里程碑成功的內在不確定性，與未來監管和商業里程碑相關的600萬美元完全受到限制，直到我們可以確定累計收入不會出現重大逆轉。在使用輸入法的各個臨牀項目期間，我們將確認與研究和監管服務相關的收入。對於基於銷售的里程碑和特許權使用費，我們確定許可證是與特許權使用費或基於銷售的里程碑相關的主要項目。因此，吾等將於(I)相關銷售發生時或(Ii)已獲分配部分或全部特許權使用費的履約義務已履行(或部分履行)時確認收入。我們將在每個報告期內重新評估交易價格，並在不確定事件得到解決或發生其他情況變化時重新評估交易價格。

在截至2020年9月30日的三個月內，我們確認沒有與知識產權許可權利和開展的研究服務相關的收入。在截至2020年9月30日的9個月中，我們確認了39.9與知識產權許可權利相關的收入為100萬美元，3.6與開展的研究服務相關的收入為100萬美元。在截至2020年9月30日的9個月中，我們還認識到$651,000向Grifols一次性交付藥品以進行商業化的收入。截至2020年9月30日，與研究服務績效相關的遞延收入為1美元。1.8百萬

Kissei許可協議

2018年10月，我們與Kissei簽訂了獨家許可和供應協議，在日本、中國大陸、臺灣和韓國開發和商業化福斯塔替尼的所有現有和潛在適應症。Kissei負責執行和資助福斯塔替尼在上述地區的所有開發活動。我們收到了一筆預付的現金款項$33.02000萬美元，有可能額外增加高達400萬美元147.0 在開發、監管和商業里程碑付款方面，該公司將獲得20%至20%以上的、分級的、基於淨銷售額的福斯塔替尼供應付款。根據協議，我們授予Kissei在上述地區使用Fostaatinib的許可權，並有義務向Kissei提供用於臨牀試驗和商業化前活動的藥物產品。根據協議，我們還負責為所有未來的開發和商業化活動提供福斯塔替尼的製造和供應。

我們根據ASC 606對這項協議進行了説明，並在協議開始時確定了以下不同的履行義務：(A)授予許可證，(B)供應臨牀使用的福斯塔替尼，以及(C)與折扣的福斯塔替尼相關的材料權利，這些材料被供應用於臨牀或商業以外的用途。此外，如果產品在許可地區獲得批准，我們將提供商業產品供應。我們得出的結論是，這些履行義務中的每一項都是不同的。我們的評估基於以下幾點：(I)我們的評估認為，Kissei可以通過使用自己的資源開發和商業化基礎產品，從許可證中獨立受益，以及(Ii)製造服務的專業性不強，可以由其他供應商執行的事實。此外，我們確定預付費用為$。33.0100,000,000美元代表交易價格，並根據吾等對相對獨立銷售價格的最佳估計分配給履約義務如下：(A)對於許可證，我們使用調整後的市場評估方法估計其在許可地區的獨立銷售價格；(B)對於福斯塔替尼的供應和與折扣Fostaatinib相關的材料權利，我們使用成本加預期利潤率方法估計獨立銷售價格。(B)對於許可證，我們使用調整後的市場評估方法估計其獨立銷售價格，以估計其在許可地區的獨立銷售價格；(B)對於福斯塔替尼的供應和與折扣Fostaatinib相關的材料權利，我們使用成本加預期利潤率方法估計獨立銷售價格$的可變對價147.0與未來發展和監管里程碑相關的600萬美元完全受到限制，因為考慮到這些未來里程碑成功的內在不確定性，累積收入很可能會出現重大逆轉。我們將在福斯塔替尼交付給Kissei時確認與福斯塔替尼供應和材料權利相關的收入。對於基於銷售的里程碑和版税，我們確定

許可證是與版税或基於銷售的里程碑相關的主要項目。因此，吾等將於(I)相關銷售發生時或(Ii)已獲分配部分或全部特許權使用費的履約義務已履行(或部分履行)時確認收入。我們將在每個報告期內重新評估交易價格，並在不確定事件得到解決或發生其他情況變化時重新評估交易價格。

我們做到了不是的Idon‘在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，我沒有確認任何收入。截至2020年9月30日，與福斯塔替尼供應相關的未履行履約義務以及與福斯塔替尼折扣供應相關的物料權相關的遞延收入為#美元。1.4百萬

Medison商業和許可協議

2019年10月，我們簽訂了二我們與梅迪森公司簽訂了獨家商業和許可協議，在以色列和加拿大將治療慢性ITP的福斯塔替尼商業化。根據協議，我們獲得了1美元。5.0與加拿大協議有關的預付款為100萬英鎊。我們對根據ASC 606預付款達成的協議進行了核算，並在協議開始時確定了以下綜合履行義務：(A)授予許可證和(B)獲得加拿大監管機構對ITP中的福斯塔替尼的批准。我們決定不退還預付費用$5.0600萬代表了交易價格。然而，根據協議，我們有權在獲得加拿大AIHA治療監管批准後6個月內回購該產品在加拿大的所有權利。回購選項使我們無法根據ASC 606將許可證控制權轉讓給Medison。我們相信，如果行使回購條款，我們將需要以等於或超過預付金額的金額回購許可證。5.0百萬因此，這一安排被視為一種融資安排。截至2020年9月30日，與這一融資安排相關的應計利息支出並不重要。根據這份獨家商業化許可協議，我們於2020年8月與美迪生簽訂了商業供應協議。

其他許可協議

在截至2020年9月的三個月和九個月，我們確認了2.1根據2005年4月20日與Daiichi簽訂的經修訂的合作協議，公司實現了里程碑式的目標，收入達100萬美元。該協議下的所有可交付成果均已提前交付，因此上述付款已確認為2020年第三季度的收入。我們在2020年10月收到了第一核電站的里程碑式付款。

盤存

截至2020年9月30日和2019年12月31日，我們有以下庫存(單位：千)：



	9月30日，北京		2011年12月31日
	2020		2019
在製品	$	1,043	$	810
成品		1,007		544
總計	$	2,050	$	1,354

截至2020年9月30日，我們擁有4.2我們向我們的原材料製造商預付了100萬美元，這筆款項作為“預付和其他流動資產”的一部分計入了我們的簡明資產負債表。當這些原材料建成並交付給我們時，我們就擁有它們的所有權。

10.現金、現金等價物和短期投資

現金、現金等價物和短期投資包括以下內容(以千計)：


	9月30日，北京		2011年12月31日
	2020		2019
現金	$	1,492	$	3,371
貨幣市場基金		17,625		7,457
美國國庫券		23,297		12,539
政府支持的企業證券		18,451		19,017
公司債券和商業票據		11,947		55,694
	$	72,812	$	98,078
報告為：
現金和現金等價物	$	36,567	$	22,521
短期投資		36,245		75,557
	$	72,812	$	98,078

現金等價物和短期投資包括以下未實現損益總額(以千計)的證券：


			毛		毛
	攤銷		未實現		未實現
2020年9月30日	成本		收益		損失		公允價值
美國國庫券	$	23,297	$	1	$	(1)	$	23,297
政府支持的企業證券		18,449		2		—		18,451
公司債券和商業票據		11,947		—		—		11,947
總計	$	53,693	$	3	$	(1)	$	53,695


			毛		毛
	攤銷		未實現		未實現
2019年12月31日	成本		收益		損失		公允價值
美國國庫券	$	12,532	$	8	$	(1)	$	12,539
政府支持的企業證券		19,010		8		(1)		19,017
公司債券和商業票據		55,685		14		(5)		55,694
總計	$	87,227	$	30	$	(7)	$	87,250

截至2020年9月30日，我們的現金等價物和短期投資，合同期限在一年內，到成熟期的加權平均時間約為64天。我們認為我們的短期投資組合可用於當前業務。到目前為止，我們有能力持有所有投資2020年9月30日通過它們各自的到期日。在…2020年9月30日，我們有過不是的持續未實現虧損超過12個月的投資。自.起2020年9月30日，總共有11個別證券處於未實現虧損狀態的時間不超過12個月，這些虧損被確定為暫時的。上述未實現虧損總額是由利率波動造成的。並無重大事實或情況顯示我們所持證券的發行人的信譽有任何重大惡化。根據我們對這些證券的審查，包括對未實現虧損的持續時間和嚴重程度的評估，以及我們持有這些投資直到到期的能力和意圖，有不是的這些證券的暫時性減值以外的減值2020年9月30日.

下表顯示了我們對處於未實現虧損狀態的單個證券的投資的公允價值和未實現虧損總額，按投資類別彙總(以千為單位)：


2020年9月30日	公允價值		未實現虧損
美國國庫券	$	14,027	$	(1)
總計	$	14,027	$	(1)

11.

公允價值

根據FASB ASC 820，公允價值計量和披露公允價值被定義為在資產或負債的本金或最有利的市場中，在知情、自願的各方之間進行交易時，資產或負債可以交換的價格或轉移的負債。如可用，公允價值以可觀察到的市場價格或參數為基礎，或從該等價格或參數得出。在沒有可觀察到的價格或參數的情況下，應用估值模型。

在我們的財務報表中按公允價值記錄的資產和負債是根據與用於計量其公允價值的投入相關的判斷水平進行分類的。與對這些資產和負債進行公平估值的投入的主觀性直接相關的層級如下：

級別1-在報告日期，相同資產的投入未經調整，在活躍市場上報價。活躍市場是指資產或負債交易發生的頻率和數量足以持續提供定價信息的市場。

我們持有的公允價值資產一般包括在這一級別1以下，是公允價值以公開報價為基礎的貨幣市場證券。

第2級-除第1級中包括的報價外，通過與報告日期的市場數據和工具預期壽命的相關性，可以直接或間接觀察到資產或負債的投入。

我們持有的公允價值資產一般在二級以下評估，包括政府支持的企業證券、美國國債、公司債券和商業票據。我們利用第三方定價服務制定公允價值計量，其中公允價值基於估值方法，例如使用可觀察到的市場投入的模型，包括基準收益率、報告的交易、經紀/交易商報價、出價、要約和其他參考數據。我們使用外部定價服務提供商的報價和其他在線報價系統來驗證我們的第三方定價服務提供商提供的投資的公允價值。我們審閲我們第三方定價服務提供商的獨立審計師報告，特別是關於金融工具定價和估值的控制，並確保我們的內部控制解決某些控制缺陷(如果有)，並確保補充的用户實體控制到位。

第三級-市場活動很少或沒有市場活動支持的不可觀察的輸入，對資產或負債的公允價值具有重大意義，並反映了管理層對報告日期市場參與者將使用什麼為資產或負債定價的最佳估計。考慮了估值技術中固有的風險和模型輸入中固有的風險。

我們沒有將公允價值資產和負債歸入第三級。

經常性公允價值

在經常性基礎上按公允價值計量的金融資產根據對估值的重要投入的最低水平(以千計)在下表中分類：


	截至2020年9月30日，資產按公允價值計算
	1級		2級		第3級		總計
貨幣市場基金	$	17,625	$	—	$	—	$	17,625
美國國庫券		—		23,297		—		23,297
政府支持的企業證券		—		18,451		—		18,451
公司債券和商業票據		—		11,947		—		11,947
總計	$	17,625	$	53,695	$	—	$	71,320


	截至2019年12月31日，資產按公允價值計算
	1級		2級		第3級		總計
貨幣市場基金	$	7,457	$	—	$	—	$	7,457
美國國庫券		—		12,539		—		12,539
政府支持的企業證券		—		19,017		—		19,017
公司債券和商業票據		—		55,694		—		55,694
總計	$	7,457	$	87,250	$	—	$	94,707

12.租賃協議

我們目前與房東HealthPeak Properties，Inc.(前身為HCP BTC，LLC)簽訂了一份不可取消的租賃協議，租賃我們的研究和辦公空間，該協議原定於2018年到期。租賃期限提供最多可續訂的選項二額外的期限五年每一個。2017年7月，我們行使了延長租期的選擇權五年至2023年1月，並修改了續期期間的每月基本租金金額。

2014年12月，我們簽訂了一份轉租協議，該協議於2017年修訂，與無關的第三方租用了大約57,000我們的研究和辦公空間有2平方英尺。2017年2月，我們簽訂了一項分租協議修正案，以增加轉租的研究和辦公空間，以增加9,328在相同的轉租期限下，每平方英尺。自2017年7月起，分租協議的修訂主要是將分租期限延長至2023年1月，並修改了每月基本租金，以等同於我們將支付給房東的金額。由於根據延長的分租協議，未來的分租收入與我們將支付給房東的金額相同，因此我們沒有確認與此次修訂相關的任何分租損失。我們預計將收到大約$10.7截至2023年1月，未來轉租收入(不包括轉租人應佔設施運營費用的份額)為100萬美元。

我們採用了ASU第2016-02號-租約，以及相關修正案(主題842)，並於2019年1月1日使用修改後的追溯方法，選擇了過渡方法和過渡指導下允許的一攬子實用權宜之計，使我們能夠繼續進行我們的歷史租賃分類和我們對合同是否為租賃或包含租賃的評估。我們還選擇將租賃和非租賃部分(如公共區域維護費)合併為單一租賃，並選擇使用標準允許的短期租賃例外。

由於主題842於2019年1月1日通過，我們認識到$32.8百萬美元的經營性使用權資產，$33.2百萬美元的租賃責任，並被取消確認$399,000在領養日資產負債表中的遞延租金。這些是根據我們剩餘租賃付款的現值計算的，估計增量借款利率為9%，這代表了我們租賃的加權平均貼現率。有不是的自2019年1月1日起對累計赤字進行累計調整。截至2020年9月30日，我們擁有$19.9百萬美元和租賃負債$21.3資產負債表中的百萬美元。截至2020年9月30日，我們的租賃加權平均剩餘期限為2.33好多年了。

截至2020年9月30日，我們從房東那裏獲得了總計$563,000與租賃權改進相關。我們將這些租賃權改進激勵措施記錄為減少經營租賃、使用權、資產和租賃。責任直到租約結束，資產轉移。

截至2020年9月30日的三個月和九個月，我們的運營租賃費用構成如下(以千計)：


		三個月後結束。		九個月後結束。
		9月30日，北京		9月30日，北京
固定經營租賃費用	$	1,340	$	4,020
可變經營租賃費用		237		704
營業租賃總費用	$	1,577	$	4,724

與該公司截至2020年9月30日的3個月和9個月的經營租賃有關的補充信息如下(單位：千)：


		三個月後結束。		九個月後結束。
		9月30日，北京		9月30日，北京
計入經營租賃負債計量的現金支付	$	2,431	$	7,263

下表顯示了截至2020年9月30日我們的經營租賃負債的未來租賃付款(單位：千)：


2020年剩餘時間	$	2,431
2021		10,082
2022		10,485
2023		877
經營租賃支付總額		23,875
減去：推定利息		(2,612)
經營租賃負債總額	$	21,263

截至2020年9月30日的三個月和九個月，我們有以下經營性轉租信息(單位：千)：


		三個月後結束。		九個月後結束。
		9月30日，北京		9月30日，北京
固定轉租費用	$	1,096	$	3,286
可變轉租費用		245		742
轉租收入		(1,341)		(4,028)
網	$	—	$	—

下表列出了我們預計在2020年9月30日轉租時收到的未來租賃付款(單位：千)：


2020年剩餘時間	$	1,093
2021		4,534
2022		4,716
2023		394
經營租賃負債總額	$	10,737

13.債款

2019年9月27日，我們與MidCap金融信託公司(MidCap)簽訂了信用擔保協議(Credit Agreement)，日期為2019年9月27日(截止日期)。信貸協議規定了$60.0百萬美元定期貸款信貸安排，包括以下部分：(I)截止日期，$10.0(Ii)截至2020年12月31日的定期貸款本金總額(百萬美元)，額外10.0百萬美元定期貸款，由我們選擇，(Iii)至2021年3月31日，額外提供$20.0在滿足某些條件的情況下，根據我們的選擇，提供100萬美元的定期貸款；(Iv)至2022年3月31日，額外提供$20.0百萬定期貸款，取決於某些條件的滿足和我們的選擇。根據信貸協議的條款，信貸協議項下的義務以我們所有資產(知識產權和某些其他習慣除外的財產除外)的完善擔保權益作為擔保。

這筆貸款的未償還本金餘額按一個月倫敦銀行同業拆借利率(LIBOR)加年利率計息。5.65%，以倫敦銀行同業拆息下限為1.50%並按月支付欠款。從2019年10月1日開始，信貸協議規定，我們最初只為以下項目支付利息24個月接上36個月攤銷付款。只收利息的期限將延長至36個月再來一次48個月在滿足信貸協議中規定的某些條件後。所有未付本金和應計利息將於2024年9月1日之前到期並支付。最後一筆付款費用為2.5%本金在定期貸款的最後一次付款時到期。

我們可以自願預付全部或部分款項，但須支付一定的預付款保費和額外利息。信貸協議還包含某些條款，例如違約事件和控制權變更條款，一旦觸發，我們將要求吾等就定期貸款支付強制性預付款，並支付一定的預付款保費和額外利息。

如上所述，截止日期為$10.0100萬美元是在第一批資金中獲得的。2020年3月，我們簽署了第二期貸款展期表格，金額為#美元。10.0100萬美元，我們在2020年5月收到了這筆錢。該設施還使我們能夠獲得額外的$40.0百萬美元，由我們選擇，取決於某些習慣條件的實現。

下表列出了截至2020年9月30日我們預計的未償還貸款的未來最低還款額(以千為單位)：



截至十二月三十一日止的年度：
2021	$	1,667
2022		6,667
2023		6,667
2024		4,999
本金(第一批和第二批)	$	20,000

我們支付了一些成本和費用，總計$236,000這些費用直接從資產負債表上的定期貸款中扣除，並按實際利率法在貸款期限內按比例攤銷為利息支出。截至2020年9月30日，未攤銷發行成本和債務折價總計為1美元。164,000.

與信貸協議有關的利息支出，包括債務折價攤銷和最終費用的增加，為#美元。429,000及$1.0截至2020年9月30日的三個月和九個月分別為100萬美元。應計利息為#美元。233,000截至2020年9月30日。截至2020年9月30日，這筆貸款的未償還餘額為1美元。19.8百萬，扣除未攤銷債務貼現後的淨額。

信貸協議包含一些契約，其中包括要求我們在一年中的指定時間提交財務報告，並保持最低淨收入和#美元。10.0百萬現金，以便提取第三批或第四批。截至2020年9月30日，我們沒有違反任何公約。

第二項。管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析

本討論和分析應與本報告中包含的財務報表和附註以及截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中包含的經審計財務報表和附註一起閲讀。我們截至2020年9月30日的三個月和九個月的財務業績並不一定表明未來中期或整個會計年度可能出現的結果。

這份Form 10-Q季度報告包含表示對未來業績的預期的陳述，以及其他符合證券法第27A節和交易所法第21E節的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性。我們通常使用諸如“可能”、“將”、“將”、“應該”、“可能”、“預期”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“打算”或這些術語的否定或類似表述來識別這些前瞻性陳述。這些陳述在本季度報告中以Form 10-Q的形式出現，它們是關於我們目前的預期、信念或意圖的陳述，主要是關於我們的運營和相關行業發展的陳述。這些陳述的例子包括但不限於以下陳述：我們的對全球新冠肺炎疫情影響的預期，我們商業和科學戰略； 與TAVALISSE商業化和營銷相關的風險和不確定性；在美國和歐洲；FDA、EMA或其他監管機構可能對福斯塔替尼做出不利決定的風險；我們和我們的合作伙伴的產品開發計劃(包括臨牀測試)的進展以及結果的時間安排；我們的公司合作和可能從我們的合作中獲得的收入以及這些潛在付款的時間；我們對監管提交和批准的期望；我們的藥物發現技術；我們的研發費用；對我們知識產權的保護；我們的現金和資本資源的充足程度和對額外資本的需求；以及我們的運營和法律風險。您不應該過分依賴這些前瞻性陳述。由於許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同，包括由於本季度報告第10-Q表第二部分第1A項中“風險因素”項下討論的風險和不確定因素。任何前瞻性陳述僅表示截至其發表之日，我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，以反映該陳述發表之日之後發生的事件或情況，或反映意外事件的發生。新的因素時有出現，我們無法預測會出現哪些因素。此外，我們無法評估每個因素對我們業務的影響，或任何因素或因素組合可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中包含的結果大不相同的程度。

概述

業務動態

2020年前9個月，TAVALISSE的產品淨銷售額同比增長47%，達到4390萬美元。前九個月，我們的銷售額受到新冠肺炎疫情的負面影響，具體內容如下所述。

由於新冠肺炎全球大流行的不斷演變的影響，我們已經部署了資源，使我們的現場員工能夠繼續與醫療保健提供者遠程互動。這些虛擬互動使我們的現場團隊能夠支持現有的處方者，並與新的處方者合作，為TAVALISSE確定合適的特殊患者。

我們第三階段臨牀計劃的事後數據分析強調了在成人慢性ITP患者的早期治療中使用TAVALISSE的潛在益處，該分析發表在2020年7月的《英國血液學雜誌》(British Journal Of Hematology)上。在血液學領域的領先同行評議期刊之一收錄了TAVALISSE，強調了在我們的第三階段臨牀計劃中使用TAVALISSE作為二線治療時，78%(25/32)的應答率的重要性，該應答率被定義為至少一個血小板計數至少為50,000/µL。不良反應是可控的，與之前報道的福斯塔替尼一致。我們的銷售團隊現在正在與醫生分享這份分析報告。

我們最近推出了FORTE，這是一項觀察性研究，旨在進一步評估福斯塔替尼作為成人慢性ITP的二線治療方案。這項研究的目標是產生更多關於ITP患者生活質量和財務支出的數據，這些數據與ITP患者的醫療保健相關。

我們的前瞻性研究是在温熱AIHA進行的一項關鍵的3期臨牀試驗，已經納入了90名目標登記患者中的57名。目前，這項前瞻性研究在22個國家和地區建立了90多個活躍的臨牀試驗地點，臨牀試驗地點在由於持續的新冠肺炎疫情而暫停後，已經恢復了對患者的篩查。我們繼續根據新冠肺炎的影響評估招生時間，目前我們無法提供預期招生完成的最新情況。

2020年11月，我們宣佈將啟動3期臨牀試驗，以評估福斯塔替尼對住院的新冠肺炎患者的安全性和有效性，這些患者沒有呼吸衰竭，有一定的高危預後因素。這項多中心、雙盲、安慰劑對照的適應性設計研究將隨機將福斯塔替尼加標準治療(SOC)或匹配安慰劑加SOC(1：1)分配給300多名可評估的患者。治療將每天口服兩次，連續14天，隨訪至第60天。這項研究的主要終點是29天內進展為嚴重/危重疾病的受試者的比例。

2020年9月，我們宣佈了一項由美國國立衞生研究院/美國國立衞生研究院贊助的第二階段臨牀試驗，以評估福斯塔替尼治療住院新冠肺炎患者的安全性。這項多中心、雙盲、安慰劑對照研究將把福斯塔替尼或匹配的安慰劑(1：1)隨機分配給大約60名可評估的患者。治療將每天口服兩次，為期14天。第60天將會有後續的一段時間。這項研究的主要終點是截至第29天嚴重不良事件(SAE)的累積發生率。該試驗還包括多個次級終點，旨在評估病程的早期療效和臨牀相關終點。2020年11月，我們宣佈該試驗已經招募了9名患者。

2020年7月，我們宣佈了由倫敦帝國理工學院贊助的一項第二階段臨牀試驗，以評估福斯塔替尼治療新冠肺炎肺炎的療效。這是一項兩階段、開放標籤、對照臨牀試驗，患者隨機(1：1：1)分為福斯塔替尼+SOC、魯索利替尼+SOC或單獨使用標準治療。治療將每天進行兩次，持續14天，患者將在第一次注射後第14天和第28天接受隨訪評估。本研究的主要終點是住院患者在14天內由輕度新冠肺炎肺炎進展為重度肺炎。 2020年11月，我們宣佈由倫敦帝國理工學院贊助的臨牀試驗開始招募患者。

麻省理工學院博德研究所(MIT)和哈佛大學最近領導了一項篩選，以確定FDA批准的降低粘蛋白-1(MUC1)蛋白丰度的化合物。MUC1是一種預測ALI和ARDS發展的生物標誌物，與不良的臨牀結果相關。在所篩選的3,713種化合物中，福斯塔替尼是唯一一種既能降低MUC1的表達又獲得FDA批准的化合物，因此可以快速地對新冠肺炎肺損傷患者進行再利用。福斯塔替尼在不影響細胞活力的情況下優先耗盡上皮細胞的MUC1。這項研究的重點是藥物再利用，以降低毒性風險，以及FDA批准的治療在更短的時間內提供的能力，這對患有新冠肺炎引起的肺部疾病的患者來説至關重要。

阿姆斯特丹大學阿姆斯特丹大學醫學中心最近的體外研究表明，福斯塔替尼的活性代謝物R406可以阻斷重症新冠肺炎患者血清中抗Spike Ig G形成的免疫複合物引起的巨噬細胞高炎症反應。眾所周知，抗尖峯免疫球蛋白水平與新冠肺炎的病情嚴重程度相關。這些結果提示，R406通過抑制抗Spike IgG介導的過度炎症，可能在預防細胞因子風暴以及重症新冠肺炎相關的肺水腫和血栓形成中發揮作用。

2020年6月，在歐洲抗風濕病聯盟(EULAR)2020年電子大會上，我們提交了兩份口頭報告和兩份海報報告，重點介紹了我們的研究化合物R835，它是一種有效和選擇性的IRAK1和IRAK4抑制劑。在多種急性和慢性炎症的臨牀前齧齒動物模型中，R835給藥導致炎症減輕，在第一階段試驗中，它顯示出令人鼓舞的藥代動力學(PK)特性。

2020年2月，我們收到了Grifols的2000萬美元付款。這筆款項是在歐盟委員會批准福斯塔替尼用於治療對其他療法無效的成年患者的慢性ITP的營銷授權申請(MAA)後收到的。此外，由於歐盟委員會的批准，我們之前從Grifols收到的3000萬美元預付費用中的2500萬美元將不再由我們償還給Grifols。福斯塔替尼在歐洲以TAVLESSE™(福斯塔替尼)品牌上市。Grifols於2020年7月在英國和德國推出了TAVLESSE™，預計未來18個月將在歐洲分階段推出。

目前，我們預計TAVALISSE片劑和藥物的供應不會因新冠肺炎疫情而中斷，以滿足我們在美國的ITP銷售以及我們在全球的合作伙伴和臨牀試驗的需求。

截至2020年9月30日，我們的現金和現金等價物以及短期投資約為7280萬美元，以及預期的運營現金流，我們相信我們的流動性和資本來源將足以為我們的持續運營和至少未來12個月的增長戰略提供資金。2020年5月，我們從與MidCap的6,000萬美元信貸安排中獲得了第二批1,000萬美元。該設施為我們提供了額外的4000萬美元，這取決於某些條件的實現。此外，在2020年8月4日，我們簽訂了公開市場銷售協議^SM我們與Jefferies LLC(Jefferies)簽訂了“銷售協議”，作為我們的獨家銷售代理，根據該協議，我們可以不時通過Jefferies出售我們的普通股，總髮行價最高可達6500萬美元。

管理更新

2020年8月4日，我們宣佈任命大衞·桑托斯(David Santos)為新的執行副總裁兼首席商務官。Santos先生於2020年8月10日加入我們，在百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)、禮來公司(Lilly)、基因泰克(Genentech)以及最近的Jazz製藥公司(Jazz PharmPharmticals)等公司擁有30多年的生物製藥行業商業經驗，他在Jazz PharmPharmticals領導血液/腫瘤學業務部。在他職業生涯的大部分時間裏，他在血液腫瘤學領域的銷售和營銷領導角色、建立商業能力和發展品牌方面都取得了強勁的成功記錄。

2020年10月2日，納爾遜·D·卡巴圖安(Nelson D.Cabatuan)宣佈辭去副總裁、財務和首席會計官一職，並受僱於該公司，自2020年10月16日起生效。

新冠肺炎目前和未來對我們業務的影響的最新情況

全球性的新冠肺炎疫情已經並預計將繼續造成嚴重的經濟混亂，並已經並可能繼續對我們的業務造成不利影響。截至本文件提交之日，關於新冠肺炎流感大流行的持續時間和嚴重程度存在重大不確定性。我們已經採取並計劃繼續採取安全措施，以確保我們的工作人員、患者、調查人員和股東的安全，並幫助我們生活和工作的社區減少接觸病毒的人數。我們之前對某些員工實施了在家工作的政策，並將我們舊金山南部辦公室的現場工作人員限制為只允許那些從事必要活動的人員。2020年3月，通過我們現有的危機管理團隊(CMT)，我們還啟動了業務連續性計劃，以防止或最大限度地減少業務中斷，並確保我們員工的安全和福祉。我們的CMT定期開會，評估我們業務連續性計劃的有效性，並隨着新冠肺炎的不斷髮展做出相應的調整。新冠肺炎疫情對我們的業務和財務狀況的最終影響是高度不確定的，可能會發生變化，因此，我們無法確定對我們的產品銷售、我們繼續確保新的合作和支持與我們合作伙伴的現有合作努力以及我們的臨牀和監管活動的影響的全部程度。

自從新冠肺炎疫情被宣佈以來，我們觀察到醫患互動減少，我們的代表減少了與醫療保健提供者的會面，這對我們的產品銷售產生了負面影響，並可能繼續對我們未來的產品銷售產生負面影響。我們已經部署了資源，使我們的現場團隊能夠虛擬參與，以支持現有的處方者以及與新的處方者合作，為TAVALISSE確定合適的患者。因此，我們的現場員工主要與醫療保健提供者遠程聯繫。其他與商業相關的活動，如我們在現場論壇上的營銷計劃、演講者分會和市場準入計劃，由於新冠肺炎疫情的影響，已經被虛擬地進行、推遲或取消。

關於我們的供應鏈，我們目前預計我們的商用產品TAVALISSE的供應鏈不會出現重大中斷。然而，我們不知道以下情況會對我們的供應鏈造成多大程度的影響新冠肺炎大流行持續並持續很長一段時間. 我們目前依賴第三方來製造和運輸我們臨牀試驗所需的商業產品、原材料和產品供應，進行質量測試，並提供其他商品和服務，以幫助管理我們的商業活動、臨牀試驗和正常業務過程中的運營。我們積極與我們的供應鏈和分銷渠道的各個組成部分接觸，包括我們的客户、代工製造商以及物流和運輸供應商，以滿足對TAVALISSE的需求，並隨時瞭解我們供應鏈中的任何挑戰。我們繼續監測需求，並打算根據需要調整我們的計劃，以繼續推動我們的業務，並在不斷演變的新冠肺炎疫情期間履行我們的義務。

在臨牀開發方面，我們已經並將繼續採取措施實施遠程和虛擬方法，包括在可能的情況下根據FDA最近的指導方針進行遠程患者監測，並與我們的調查人員合作，以符合FDA指南的安全方式對這些患者進行適當的護理。我們有許多正在進行的臨牀試驗，其中一項是在WORE AIHA進行的全球3期臨牀研究。我們的一些員工臨牀試驗調查人員暫停、推遲或推遲了新患者的登記，並限制了對登記的現有患者的現場訪問，但自2020年5月以來，試驗地點已經恢復了對患者的篩查和招募. 我們正在逐個國家做出決定，以將患者和臨牀試驗地點的風險降至最低。考慮到網站確保患者安全或數據完整性的能力，我們還在很大程度上依賴我們的臨牀試驗研究人員告知我們關於恢復登記/篩查的最佳行動方案。已經登記參加我們研究的患者繼續接受研究藥物，我們仍然專注於支持我們的網站為這些患者提供護理，並提供持續的研究藥物供應。然而，目前我們無法完全預測新冠肺炎疫情可能對我們繼續治療參加試驗的患者、招募和評估新患者、供應研究藥物、按照研究方案獲得完整數據點的能力產生的影響，以及對臨牀研究結果的總體影響，包括時間安排。此外，我們的合作伙伴Kissei目前正在進行3期臨牀試驗

對於日本ITP的福斯塔替尼，由於新冠肺炎疫情的影響，其時間和完工可能會推遲。這些延遲可能會推遲未來銷售的特許權使用費，以及未來潛在里程碑的接收。然而，目前我們無法完全預測新冠肺炎疫情在我們與基塞合作下可能產生的影響範圍。

這個新冠肺炎大流行這也同樣影響了我們在全球福斯塔替尼商業化以及推進我們的各種臨牀階段計劃方面的合作和許可合作伙伴。我們還不知道%s的全部影響。我們的合作伙伴推進福斯塔替尼在市場上商業化的能力，以及我們的合作伙伴正在進行的各種臨牀試驗的登記和完成時間的中斷。

另請參閲本季度報告(Form 10-Q)第二部分第1A項的“風險因素”一節，瞭解與持續的新冠肺炎疫情相關的風險和不確定性的更多信息。

我們的產品組合

下表彙總了我們的投資組合：

商業產品

ITP中的TAVALISSE

疾病背景。據估計，美國大約有81300名成年ITP患者受到慢性ITP的影響。在ITP患者中，免疫系統會攻擊並破壞人體自身的血小板，而血小板在凝血和癒合過程中起着積極的作用。由於血小板計數低，ITP患者可能會遭受嚴重的瘀傷、出血和疲勞。目前治療ITP的方法包括類固醇、模擬血小板生成素(TPOS)的血小板生成增強劑和脾切除術。

口服福斯塔替尼方案。以片劑形式服用，福斯塔替尼可阻斷免疫細胞內SYK的激活。特發性血小板減少性紫癜的典型特徵是身體產生的抗體附着在血液中的健康血小板上。

小溪。免疫細胞識別這些抗體，並將其附着在抗體上，激活免疫細胞內的SYK酶，從而觸發抗體和附着的血小板的破壞。當SYK被福斯塔替尼抑制時，它會干擾免疫細胞的功能，使血小板逃脱破壞。在我們的第二階段臨牀試驗中，16名成人慢性ITP患者口服福斯塔替尼，研究結果發表在《美國醫學會雜誌》上。血樣研究表明，福斯塔替尼顯著增加了某些ITP患者的血小板計數，包括那些現有藥物治療失敗的患者。

我們的福斯塔替尼治療免疫性血小板減少症(FIT)3期臨牀計劃共有150名ITP患者，他們被隨機分成兩個相同的多中心、雙盲、安慰劑對照臨牀試驗。這些患者被診斷為持續性或慢性ITP，血小板計數始終低於每微升血液3萬個。三分之二的受試者口服福斯塔替尼，每天兩次，每次100毫克，另三分之一的受試者接受相同時間表的安慰劑治療。受試者預計將繼續接受長達24周的治療。在治療的第四周，未能達到某些血小板計數和達到某些耐受閾值的受試者可以將他們的福斯塔替尼(或相應的安慰劑)劑量增加到150毫克，每日2次。該計劃的主要療效終點是在24周前出現穩定的血小板反應，在最後6次合格抽血中至少有4次血小板計數達到或超過每微升血液50,000。2015年8月，FDA批准了我們為治療ITP的福斯塔替尼指定孤兒藥物的請求。2020年2月，Kissei被日本厚生勞動省批准為治療慢性ITP的孤兒藥物R788(福斯塔替尼)。

2016年8月，我們宣佈了第一個FIT研究的結果，報告説福斯塔替尼達到了研究的主要療效終點。研究表明，接受福斯塔替尼治療的患者中有18%的患者血小板反應穩定，而接受安慰劑對照的患者中沒有患者(p=0.0261)。2016年10月，我們公佈了第二次FIT研究結果，報告應答率為18%，與第一次研究一致。然而，安慰劑組中有一名患者(4%)血小板反應穩定，因此治療組和安慰劑組之間的差異沒有達到統計學意義(p=0.152)，這項研究也沒有達到其主要終點。使用最保守的敏感性分析，而不是該方案的預先規定的分析，第二項研究中又有一名患者被認為是無反應的，導致50名患者中有8名(16%)服用福斯塔替尼(p=0.256比安慰劑)。然而，當兩項研究的數據結合在一起時，這種差異在統計學上是顯著的(p=0.007)。

來自FIT研究的患者可以選擇參加一項長期的開放標籤延伸研究，並接受福斯塔替尼治療，這也是一項3期試驗。共有123名患者參加了這項研究。在FIT研究中對福斯塔替尼有反應並參加長期開放擴展研究的所有患者，平均16個月的血小板計數中位數維持在106,500個/微升。此外，有44名安慰劑無反應者參加了這項長期開放標籤延伸研究，其中41名患者進行了至少12周的隨訪。其中，9名患者(22%)達到了預期的穩定血小板反應，這在統計學上具有統計學意義(p=0.0078)，與父母研究中福斯塔替尼的應答率相似。

穩定反應的定義是，在14至24周的6次就診中，有4次以上的患者在沒有救治藥物的情況下血小板計數超過50,000個/微升。在我們進行的研究後分析中，臨牀相關的血小板反應被定義為包括在治療的前12周內，在沒有救治藥物的情況下，血小板計數超過50,000個/ul，但不符合穩定反應標準的患者。一旦達到血小板計數大於50,000個/微升，應答喪失被定義為在任何後續就診中連續兩次血小板計數低於30,000個/微升。在FIT研究中穩定的和臨牀相關的血小板反應者的聯合數據集中，反應率為43%(43/101)，而安慰劑為14%(7/49)(p=0.0006)。

2019年12月，我們在佛羅裏達州奧蘭多舉行的第61屆ASH年會和博覽會上展示了數據，其中包括我們對成年ITP患者進行的TAVALISSE第三期臨牀計劃的事後數據分析。在這項分析中，32名患者接受福斯塔替尼作為二線治療，78%(25/32)患者的≥-1血小板計數達到≥50,000/µL(未經搶救治療)。

最常見的不良事件與胃腸道有關，該產品的安全性與之前的臨牀經驗一致，沒有發現新的或不尋常的安全問題。在2020年7月出版的《英國血液學雜誌》上發表了一篇介紹這一數據分析的論文以及相關評論。

TAVALISSE於2018年4月被FDA批准用於治療對之前的治療反應不足的成年患者的慢性ITP，並於2018年5月在美國成功推出。2020年1月，歐盟委員會批准我們的MAA在歐洲用於治療對其他療法無效的成人慢性ITP患者的福斯塔替尼。Grifols推出TAVLESSE^TM2020年7月在英國和德國，以及預計在未來18個月內在整個歐洲分階段推出.

商業投放活動，包括銷售和市場營銷

我們很大一部分業務都與TAVALISSE的商業發射活動有關。具體地説，我們的營銷和銷售努力集中在美國的血液學家和血液腫瘤學家，他們管理着慢性成年ITP患者。

我們擁有一支由銷售、市場營銷、市場準入和商業運營職能組成的全面整合的商業團隊。我們的銷售團隊在美國推廣TAVALISSE，在正常的業務過程中，我們使用製藥公司的慣例在美國銷售我們的產品，並集中精力研究血液學家和血液學家-腫瘤學家。TAVALISSE最初通過第三方批發分銷和專業藥房渠道以及團購組織銷售，然後最終開給患者。為了促進我們在美國的商業活動，我們還與包括廣告公司、市場研究公司和其他必要的銷售支持相關服務在內的各種第三方達成協議。我們相信，我們的商業團隊和分銷實踐足以確保我們的營銷努力接觸到我們的目標客户，並以及時和合規的方式將我們的產品交付給患者。此外，為了幫助確保美國所有符合條件的患者都有適當的機會獲得TAVALISSE，我們建立了一項名為Rigel One Care(ROC)的全面報銷和患者支持計劃。通過中華民國，我們向符合條件的商業保險患者提供共同付費援助，以幫助將自付成本降至最低，並向符合一定臨牀和財務條件的未參保或保險不足的患者免費提供藥品。此外，中華民國還提供全面的報銷支持服務，如事前授權支持、福利調查和上訴支持。

TAVALISSE的競爭格局

我們的行業競爭激烈，並受到迅速而重大的技術變革的影響。TAVALISSE正在與其他現有療法競爭。此外，許多公司正在致力於開發針對我們目標的相同疾病和條件的藥物。例如，現有的治療ITP的療法和候選藥物正在開發中，它們可能是TAVALISSE的替代療法。

目前，皮質類固醇仍然是ITP最常見的一線治療藥物，偶爾與靜脈注射免疫球蛋白(IVIg)或抗Rh(D)聯合使用，以幫助進一步促進血小板計數的恢復，特別是在緊急情況下。然而，據估計，在新診斷的ITP成人中，一線藥物只有一小部分能持久緩解。此外，對類固醇相關副作用的擔憂通常將治療限制在大約四周。因此，許多患者進展為持續性或慢性ITP，需要其他形式的治療幹預。在慢性ITP的長期治療中，為了維持對疾病的充分反應，患者經常需要經過幾種療法。

其他治療ITP的方法在作用機制上各有不同，對於它們的使用順序也沒有達成共識。治療方案包括脾切除、血小板生成素受體激動劑(TPO-RAS)和各種免疫抑制劑(如利妥昔單抗)。上述方案的應答率標準各不相同，不能對個別療法的應答率進行比較。

即使採用上述治療方案，仍有相當數量的患者在較長時間內仍存在嚴重的血小板減少症，並面臨自發性或外傷性出血的風險。將福斯塔替尼添加到治療選項中可能是有益的，因為它的作用機制與目前可用的任何治療方法都不同。福斯塔替尼是一種有效的、相對選擇性的SYK抑制劑，它對信號通路的Fc受體和B細胞受體的抑制使其成為一種潛在的免疫調節劑。

在美國，FDA批准的通過結合巨核細胞前體上的TPO受體和增加血小板生成的其他產品包括Promacta^®(諾華國際股份公司(Novartis International AG，Novartis))，Nplate^®(安進公司)和DOPTELET^®(瑞典孤兒Biovitrum AB)

福司他替尼在全球市場上的應用

福斯塔替尼在歐洲/土耳其的應用

2019年1月，我們與Grifols簽訂了獨家商業化許可協議，在歐洲和土耳其將福斯塔替尼商業化，用於治療、緩解或預防人類疾病，包括慢性或持續性ITP和AIHA。根據許可協議的條款，Grifols公司在歐洲和土耳其擁有獨家商業化和非獨家開發福斯塔替尼的權利。Grifols還獲得了根據其獨家和非獨家許可證擴大領土的獨家選擇權，將中東、北非和俄羅斯(包括獨立國家聯合體)包括在內。

我們負責執行和資助ITP和AIHA的福斯塔替尼的某些開發活動，Grifols負責福斯塔替尼在這些地區的所有其他開發活動。根據協議，我們將繼續負責所有開發和商業化活動的福斯塔替尼的製造和供應。2019年12月，我們與Grifols簽訂了藥品採購協議，在Grifols直接與第三方藥品製造商簽訂供應協議之前，我們同意向Grifols供應和銷售已執行的第一份也是唯一一份採購訂單所要求的藥品。

根據協議條款，我們收到了3000萬美元的預付現金，並將有資格獲得高達2.975億美元的監管和商業里程碑，其中包括2020年第一季度收到的2000萬美元不可退還的付款，其中包括EMA批准第一個適應症的福斯塔替尼支付的1750萬美元，以及EMA批准第一個適應症的Fostaatinib時應支付的250萬美元的可抵免預付特許權使用費。我們還將收到從十幾歲左右到歐洲和土耳其福斯塔替尼淨銷售額的30%不等的分級特許權使用費。我們保留在基賽、格里福爾斯和梅迪森地區以外的地區使用福斯塔替尼的全球權利。

2020年1月，我們的福斯塔替尼MAA獲得批准，用於治療對其他治療無效的成人慢性ITP患者。獲得批准後，如上所述，我們收到了2000萬美元的付款。Grifols推出TAVLESSE^TM2020年7月在英國和德國，以及預計未來18個月將在歐洲分階段推出。

福斯塔替尼在日本/亞洲的應用

2018年10月，我們與Kissei簽訂了獨家許可和供應協議，在日本、中國大陸、臺灣和韓國開發和商業化福斯塔替尼的所有現有和潛在適應症。Kissei是一家總部位於日本的大型製藥公司，通過其研發和商業化努力以及與合作伙伴的合作，解決患者未得到滿足的醫療需求。

根據協議條款，我們收到了3300萬美元的預付款，還有可能額外獲得1.47億美元的開發和商業里程碑付款，並將收到基於福斯塔替尼獨家供應的分級淨銷售額的中上20%的產品轉讓價格付款。Kissei獲得ITP中福斯塔替尼的獨家經營權，以及未來在日本、中國大陸、臺灣和韓國的所有適應症。Rigel保留了在Kissei，Grifols和Medison地區以外的福斯塔替尼的全球權利。

2019年9月，我們的合作伙伴Kissei在日本啟動了福斯塔替尼在成年慢性ITP患者中的3期試驗。口服福斯塔替尼的有效性和安全性將通過隨機雙盲研究與安慰劑進行比較來評估。日本是世界上慢性ITP患病率第三高的國家，僅次於美國和歐盟。2020年2月，Kissei被日本厚生勞動省批准為治療慢性ITP的孤兒藥物R788(福斯塔替尼)。

加拿大/以色列的福斯塔替尼

2019年10月，我們與梅迪森公司簽訂了獨家商業化許可協議，將福斯塔替尼在加拿大和以色列的所有潛在適應症商業化。根據協議條款，我們將收到500萬美元的預付款，在監管和商業里程碑方面有可能達到約3500萬美元。此外，我們將從淨銷售額的30%開始收取特許權使用費。*根據我們與Medison就加拿大地區達成的協議，我們有權在加拿大監管部門批准AIHA的指示後回購該產品的所有權利。如果行使回購條款，雙方將需要雙方就我們回購權利的商業合理條款達成一致，並考慮到Medison的投資和權利的價值等因素。根據這份獨家商業化許可協議，我們於2020年8月與美迪生簽訂了商業供應協議。

臨牀分期方案

福司他替尼-AIHA

疾病背景。Aiha是一種罕見的嚴重血液疾病，免疫系統會產生抗體，從而破壞人體自身的紅細胞。症狀可能包括疲勞、呼吸急促、心跳加速、黃疸或脾腫大。雖然目前還沒有針對AIHA的藥物治療，但醫生通常使用皮質類固醇、其他免疫抑制劑或脾切除術來治療這種疾病的急性和慢性病例。研究表明，用福斯塔替尼抑制SYK可能會減少對紅細胞的破壞。據估計，每年有45000名美國人受到這種疾病的影響，目前還沒有批准的治療方案。

口服福司他替尼方案。我們完成了我們的第二期臨牀試驗，也就是對温熱AIHA患者的SOAR研究。這項試驗是一項開放標籤、多中心、兩階段的研究，評估了福斯塔替尼在温熱AIHA患者中的療效和安全性，這些患者以前曾接受過治療，但已經復發。這項研究的主要療效終點是在第12周達到比基線高出10g/dL以上和大於或等於2g/dL的血紅蛋白水平。2019年11月，我們公佈了最新數據，在對温熱AIHA患者進行的福斯塔替尼2期開放研究中，數據顯示44%(11/25)的可評估患者達到了主要療效終點，即Hgb水平>10g/dL，24周時≥較基線增加2g/dL。包括30周時1名遲發應答者，總應答率為48%(12/25)。不良反應是可控的，與之前報道的福斯塔替尼一致。

2019年3月，我們啟動了AIHA關於福斯塔替尼的温熱關鍵3期臨牀研究，也就是所謂的前瞻性研究。臨牀試驗方案要求對大約90名初發或繼發温熱AIHA患者進行安慰劑對照研究，這些患者至少有一次治療失敗。主要終點將是持久的HGB反應，定義為Hgb>10g/dL和>2g/dL比基線和耐久性測量增加，這種反應不歸因於搶救治療。

2019年5月，我們招募了首例患者參加前瞻性研究。目前，我們已經招募了90名目標患者中的57名患者。這項前瞻性研究在22個國家建立了90多個活躍的臨牀試驗地點，一些臨牀試驗地點在由於持續的新冠肺炎疫情而暫停後，已經恢復了對患者的篩查。鑑於新冠肺炎疫情的不確定性，我們無法提供預計招生完成的最新情況。

2018年1月，FDA批准了我們為治療AIHA的福斯塔替尼指定孤兒藥物的請求。

福他馬替尼在新冠肺炎住院患者中的應用

疾病背景。 新冠肺炎是由嚴重急性呼吸綜合徵冠狀病毒2型引起的傳染病。SARS-CoV-2主要感染上呼吸道和下呼吸道，可導致急性呼吸窘迫綜合徵(ARDS)。此外，一些患者還會出現其他器官功能障礙，包括心肌損傷、急性腎損傷、休克導致的內皮功能障礙以及隨後的微血管和大血管血栓形成。SARS-CoV-2的大部分潛在病理被認為是繼發於與血栓形成風險增加相關的高炎性免疫反應。SYK參與多種不同免疫細胞的細胞內信號轉導途徑。因此，抑制SYK可能通過抑制關鍵的Fcγ受體(FcγR)和C型凝集素受體介導的病理驅動因素，如單核巨噬細胞釋放炎性細胞因子，中性粒細胞產生中性粒細胞外陷阱(Net)，以及血小板聚集，從而改善新冠肺炎患者的預後。此外，抑制中性粒細胞和血小板中的SYK可能導致血栓炎症減輕，從而減輕新冠肺炎危重患者的器官功能障礙。

口服福斯塔替尼方案。2020年11月，我們宣佈將啟動3期臨牀試驗，以評估福斯塔替尼對住院的新冠肺炎患者的安全性和有效性，這些患者沒有呼吸衰竭，有一定的高危預後因素。這項多中心、雙盲、安慰劑對照的適應性設計研究將隨機將福斯塔替尼加標準治療(SOC)或匹配安慰劑加SOC(1：1)分配給300多名可評估的患者。治療將每天口服兩次，連續14天，隨訪至第60天。這項研究的主要終點是29天內進展為嚴重/危重疾病的受試者的比例。

麻省理工學院和哈佛大學的研究人員最近領導了一項篩選，以確定FDA批准的降低粘蛋白-1(MUC1)蛋白丰度的化合物。MUC1是一種預測ALI和ARDS發展的生物標誌物，與不良的臨牀結果相關。在篩選出的3713種化合物中，福斯塔替尼是唯一一種既能降低MUC1表達又獲得FDA批准的化合物。福斯塔替尼在不影響細胞活力的情況下優先耗盡上皮細胞的MUC1。這項研究的重點是藥物再利用，以降低毒性風險，以及FDA批准的治療在更短的時間內提供的能力，這對患有新冠肺炎引起的肺部疾病的患者來説至關重要。

此外，阿姆斯特丹大學阿姆斯特丹大學醫學中心最近領導的體外研究表明，福斯塔替尼的活性代謝物R406可以阻斷重症新冠肺炎患者血清中抗Spike Ig G形成的免疫複合物引起的巨噬細胞高炎症反應。眾所周知，抗尖峯免疫球蛋白水平與新冠肺炎的病情嚴重程度相關。這些結果表明，通過抑制抗尖峯蛋白

通過免疫球蛋白介導的炎症反應，R406可能在預防細胞因子風暴以及重症新冠肺炎相關的肺水腫和血栓形成方面發揮作用。

自身免疫性和炎症性疾病的IRAK1/4抑制劑R835

口服IRAK 1/4抑制劑計劃。 在2018年第二季度，我們選擇了R835，這是我們的IRAK四分之一臨牀前開發計劃中的一種專利分子，用於人體臨牀試驗。該研究候選藥物是一種口服的、有效的、選擇性的IRAK1和IRAK4抑制劑，可阻斷炎症細胞因子的產生，以響應Toll樣受體(TLR)和白細胞介素1(IL-1R)家族的受體信號。TLR和IL-1RS在先天免疫反應中起關鍵作用，這些途徑的失調可導致多種炎症狀態，包括牛皮癬、類風濕性關節炎、炎症性腸道疾病和痛風等。R835在體外可阻止TLR和IL-1R激活後細胞因子的釋放。R835在多種炎症性疾病的齧齒動物模型中很活躍，包括牛皮癬、關節炎、狼瘡、多發性硬化症和痛風。臨牀前研究表明，R835抑制IRAK1和IRAK4信號通路，這兩個信號通路在組織損傷的炎症和免疫反應中起關鍵作用。雙重抑制IRAK1和IRAK4可以更完全地抑制促炎細胞因子的釋放。

2019年10月，我們宣佈了R835在健康受試者中的一期臨牀試驗結果，以評估安全性、耐受性、PK和藥效學。第一階段研究是一項隨機、安慰劑對照、雙盲試驗，受試者為91名健康受試者，年齡在18歲至55歲之間。第一階段試驗顯示出積極的耐受性和PK數據，並通過證明內毒素(LPS)攻擊對炎性細胞因子產生的抑制而確立了機制證明。

R552，一種治療自身免疫性和炎症性疾病的RIP1抑制劑

口服RIP1抑制劑計劃。R552是一種有效的、選擇性的RIP1抑制劑。RIP1被認為在壞死性上瞼下垂的誘導過程中起着關鍵作用。壞死下垂是一種調節細胞死亡的形式，細胞破裂導致其內部內容物分散，從而激活免疫反應並增強炎症。

我們正在進行的健康志願者第一階段的初步數據顯示，R552具有誘人的PK和安全性，半衰期約為14小時，可以每天給藥一次。在臨牀前研究中，R552在RIP1介導的炎症和組織損傷的小鼠模型中預防關節和皮膚炎症。此外，我們還打算尋找一種中樞神經系統分子，使其有可能進入臨牀。

合作臨牀項目

R548(ATI-501和ATI-502)-Aclaris

Aclaris正在開發ATI-501和ATI-502，ATI-502是Rigel實驗室發現的口服和外用Janus激酶(JAK)1/3抑制劑。ATI-501正在被開發為一種口服療法，用於治療斑禿(AA)患者，包括更嚴重的AA，導致頭皮全脱髮(AT)，以及頭皮和身體的全脱髮，稱為全面性脱髮(AU)。

2018年12月，Aclaris還報告了使用ATI-502局部治療AA和白癜風的一些第二階段研究的登記和/或結果，包括其AUATB-201研究的結果。

2019年6月，Aclaris報告了ATI-502外用藥物(AGA-201)在雄激素性脱髮(AGA)患者中的第二階段臨牀試驗結果呈陽性，這種情況通常被稱為男性/女性型禿頂。沒有發生與治療相關的嚴重不良反應。2019年6月晚些時候，Aclaris報告稱，其針對AA患者的ATI-502外用(AA-201)第二期臨牀試驗未達到終點。ATI-502被觀察到總體耐受性良好。不良事件的嚴重程度主要是輕度或中度。沒有與治療相關的嚴重不良反應的報道。

2019年7月，Aclaris宣佈，與安慰劑相比，ATI-501在多項頭髮生長指標上取得了統計上的顯著改善，包括該試驗的主要終點和某些次要終點。觀察到ATI-501在所有劑量下總體耐受性良好。沒有嚴重不良反應的報道。所有不良事件(AEs)的嚴重程度均為輕度或中度，且所有組的AEs發生率相似。試驗中沒有觀察到血栓栓塞事件。

Aclaris目前正在尋找ATI-501和ATI-502作為脱髮潛在治療藥物的開發和商業化合作夥伴。

BGB324-BerGenBio

BerGenBio公司正在進行1/2期研究，使用一種一流的選擇性Axl激酶抑制劑BGB324(貝森替尼)作為單一藥物治療複發性急性髓細胞白血病(AML)和骨髓增生異常綜合徵(MDS)；聯合使用厄洛替尼(Tarceva®)治療晚期(EGFR陽性)。非小細胞肺癌。BerGenBio還在與另一家公司合作，用BGB324聯合KEYTRUDA®(Pembrolizumab)對非小細胞腺癌和三陰性乳腺癌進行二期研究。

2019年11月，BerGenBio顯示，在其第二階段臨牀試驗的A組中，總體應答率的主要終點已經達到，該試驗評估貝森替尼與KEYTRUDA聯合治療先前治療的晚期非小細胞肺癌(NSCLC)是一種潛在的新治療方案。主要療效終點要求至少25%的可評估患者在接受這種新藥組合治療時達到臨牀反應，根據實體腫瘤的反應評估標準，定義為完全或部分反應。中位無進展生存期(PFS)的次要終點報告稱，根據BerGenBio的AXL腫瘤免疫綜合評分，AXL陽性患者與陰性患者相比顯著提高了3倍。

2019年12月，BerGenBio報道了聯合小劑量阿糖胞苷(LDAC)治療老年AML患者的結果。貝莫替尼聯合LDAC治療老年急性髓系白血病安全、耐受性好。總體響應率和持續時間超過歷史基準，並與其他LDAC組合相媲美。

2020年4月，BerGenBio公司宣佈，貝森替尼已被選為英國新的國家多中心隨機第二階段臨牀試驗計劃中快速跟蹤的第一種潛在療法，該計劃可能會收到貝森替尼治療新冠肺炎最脆弱患者的早期跡象。

2020年6月，BerGenBio證實在南安普頓大學醫院NHS基金會信託基金給首位服用貝莫替尼的新冠肺炎患者服用貝莫替尼。第二階段試驗已經在英國的另外7個地點開始，計劃招募大約120名受試者，評估貝莫替尼作為對大約60名住院的新冠肺炎患者和其他大約60名接受標準治療的對照組患者的治療標準的附加療法的安全性和有效性。貝森替尼在臨牀前模型中顯示出了強大的抗病毒活性，可以對抗幾種被包裹的病毒，包括埃博拉和寨卡病毒，最近還可以對抗新冠肺炎病毒。Bemcentinib是一種小分子抑制劑，它針對一種名為Axl的細胞表面蛋白，它是被包裹的病毒進入細胞所使用的幾種細胞表面受體之一。貝莫替尼可以抑制病毒進入細胞，還可以阻止細胞抗病毒防禦機制I型幹擾素的抑制，這表明Bemcentinib在治療新冠肺炎感染方面具有潛在的用途。

2020年6月，BerGenBio公司宣佈了來自第二階段試驗(BGBC008)第一階段隊列B的積極的中期臨牀和翻譯數據，評估貝莫替尼與默克公司的Keytruda聯合使用^TM在先前接受治療的NSCLC患者中，證實先前的免疫檢查點治療進展。該試驗正在招募隊列第二階段的患者。

2020年7月，BerGenBio宣佈了在一項評估貝莫替尼治療複發性膠質母細胞瘤(GBM)的試驗中給出的第一名患者劑量。這項試驗由中野一郎(Ichiro Nakano)醫學博士贊助，他是伯明翰阿拉巴馬大學神經外科教授和神經腫瘤學項目的聯合負責人，並由美國國家癌症研究所(National Cancer Institute)資助。這是一項開放標籤、多中心、瘤內組織PK研究，貝莫替尼治療有外科手術指徵的複發性GBM患者。該試驗計劃招收最多20名複發性GBM患者。

這項研究的終點包括對貝莫替尼穿越血腦屏障的能力、Axl表達、PK、安全性和耐受性的評估，以及包括PFS和總存活率在內的療效評估。

2020年10月，BerGenBio宣佈第一名患者登記參加第二階段試驗，評估貝莫替尼作為南非新冠肺炎患者的潛在治療方法。

DS-3032-第一

DS-3032是Daiichi正在研究的小鼠雙分鐘2(MDM2)蛋白的口服選擇性抑制劑，目前正在進行三期臨牀試驗，包括急性髓系白血病(AML)、急性淋巴細胞白血病(ALL)、急性期慢性髓系白血病(CML)、淋巴瘤和MDS，這些疾病包括急性髓系白血病(AML)、急性淋巴細胞白血病(ALL)、慢性粒細胞白血病(CML)和MDS。

DS-3032一期研究的初步安全性和有效性數據表明，DS-3032可能是治療包括復發/難治性急性髓細胞白血病和高危MDS在內的血液系統惡性腫瘤的一種有前途的藥物。對DS-3032額外劑量計劃的評估正在進行中，Daiichi目前正在進行與福斯塔替尼的聯合研究。

在截至2020年9月的三個月和九個月，我們確認了210萬美元的收入，這是根據2005年4月20日與第一核電站簽訂的經修訂的合作協議實現的里程碑。該協議下的所有可交付成果均已提前交付，因此上述付款已確認為2020年第三季度的收入。我們在2020年10月收到了第一核電站的里程碑式付款。

AZ-D0449-AZ

AZ目前正在對健康志願者和輕度哮喘患者進行一期研究，以調查吸入AZ-D0449的安全性和抗炎效果。這項研究是在單次和多次遞增劑量之後進行的，目前正在招募患者。

研究/臨牀前計劃

我們正在炎症/免疫學、免疫腫瘤學和癌症等廣泛疾病領域進行專利研究。在這些疾病領域，我們的研究人員正在研究作用機制，並針對潛在的新靶點篩選化合物，並優化那些似乎具有最大潛力的線索。

商業化和贊助研究及許可協議

我們獨立開展研發項目，並與我們的企業合作伙伴合作。截至2020年9月30日，我們與Kissei簽署了持續履行義務的合作協議，在日本、中國、臺灣和韓國開發和商業化福斯塔替尼，與Grifols在歐洲和土耳其商業化福斯塔替尼的所有適應症，包括慢性ITP和AIHA，與Medison Pharma Ltd.(Medison)在加拿大和以色列商業化福斯塔替尼的所有適應症，包括慢性ITP和AIHA。截至2020年9月30日，我們也簽署了合作協議，但沒有持續的履約義務，與Aclaris簽署了合作協議，共同開發和商業化治療斑禿和其他皮膚病的JAK抑制劑，與AZ合作開發和商業化吸入型JAK抑制劑R256，與BerGenBio合作開發腫瘤學AXL抑制劑並將其商業化，以及與Daiichi合作開展與MDM2抑制劑相關的研究，這是一類名為連接酶的新型藥物靶點。

根據我們在正常業務過程中籤訂的這些協議，我們收到或可能有權收到預付現金付款、取決於該等合作伙伴實現的特定事件的付款以及該等合作伙伴根據協議銷售的產品的任何淨銷售額的特許權使用費。如果所有潛在的候選產品都完成了所有付款，根據所有這些協議，未來向我們支付的或有付款總額可能超過607.2美元。

觸發我們當前所有協議下的活動(基於每個協議下的單個候選產品)。其中，高達6,750萬美元與開發活動的實現有關，高達1.637億美元與監管活動的實現有關，高達376.0美元與某些商業或發佈活動的實現有關。這一估計的未來或有金額不包括如果合作伙伴成功地將任何許可產品商業化，則可能應支付給我們的任何估計版税。根據協議可能觸發向我們付款的未來事件完全基於我們合作伙伴在特定開發、監管和/或商業活動方面的未來努力和成就。

2020年7月，Grifols在德國和英國推出了TAVLESSE®。由於新冠肺炎疫情的流行，我們的合作伙伴Grifols推遲了福斯塔替尼在歐洲的商業推出，並以虛擬的方式進行。Grifols預計未來18個月將在歐洲分階段推出。此外，我們的合作伙伴Kissei目前正在日本ITP進行福斯塔替尼的3期臨牀試驗，時間和完成時間可能會因新冠肺炎疫情而推遲。目前，我們無法完全預測新冠肺炎疫情可能對這些夥伴關係造成的影響範圍。

Grifols許可協議

2019年1月，我們與Grifols簽訂了獨家許可協議，將福斯塔替尼在歐洲和土耳其的所有適應症(包括慢性ITP和AIHA)商業化。根據協議，我們收到了3000萬美元的預付款，監管和商業里程碑的總金額可能達到2.975億美元，其中包括EMA批准後為治療慢性ITP的福斯塔替尼支付2000萬美元，如下所述。我們還將收到基於分級淨銷售額的兩位數分步版税，可能達到淨銷售額的30%。作為回報，Grifols將獲得在歐洲和土耳其治療人類疾病(包括慢性ITP和AIHA)的獨家權利。協議還要求我們在AIHA進行第三階段試驗。

2020年1月，我們獲得了歐盟委員會的批准，我們的MAA用於治療對其他治療方法無效的成人患者的慢性免疫性血小板減少症。獲得批准後，我們在2020年2月收到了2000萬美元的不可退款，其中包括EMA批准福斯塔替尼用於第一個適應症的1750萬美元付款，以及根據我們與Grifols的合作協議條款支付的250萬美元可抵免預付版税。上述里程碑式的付款被分配給與Grifols合作協議中的不同績效義務。

我們根據ASC 606對這項協議進行了説明，並在協議開始時確定了以下明確的履行義務：(A)許可的授予，(B)與我們正在進行的針對ITP患者的長期開放標籤擴展研究相關的研究和監管服務的表現，以及(C)與我們在AIHA進行的第三階段研究相關的研究服務的表現。2020年10月，我們簽訂了許可地區的商業供應協議。我們得出的結論是，這些履行義務中的每一項都是不同的。我們的評估基於以下幾點：(I)我們的評估認為Grifols可以通過使用自己的資源開發和商業化底層產品，從而從許可證本身受益，以及(Ii)製造服務的專業性不強，可以由其他供應商執行。在執行我們與Grifols的協議後，我們確定了500萬美元的預付費用，這是3000萬美元預付費用中不可退還的部分，代表了交易價格。在2020年第一季度，我們修改了交易價格，將根據我們的協議不再可退還的2500萬美元預付款和不再受限制的2000萬美元預付款包括在內。我們根據對相對獨立銷售價格的最佳估計，將更新後的交易價格分配給協作協議中的不同履行義務，具體如下：(A)對於許可，我們使用調整後的市場評估方法估計獨立銷售價格，以估計其在許可區域的獨立銷售價格；(B)對於研究和監管服務，我們使用成本加預期利潤率方法估計獨立銷售價格。作為調整後的交易價格的結果，調整在累積追趕的基礎上進行記錄。, 並在2020年第一季度記錄為合作合同收入的一部分。

與未來監管和商業里程碑相關的剩餘277.5美元的未來可變對價完全受到限制，因為考慮到這些未來里程碑成功的內在不確定性，累積收入很可能會發生重大逆轉。我們將確認相關收入

在使用輸入法的各個臨牀項目的整個期限內提供研究和監管服務。對於基於銷售的里程碑和特許權使用費，我們確定許可證是與特許權使用費或基於銷售的里程碑相關的主要項目。因此，吾等將於(I)相關銷售發生時或(Ii)已獲分配部分或全部特許權使用費的履約義務已履行(或部分履行)時確認收入。我們將在每個報告期內重新評估交易價格，並在不確定事件得到解決或發生其他情況變化時重新評估交易價格。

在截至2020年9月30日的三個月內，我們確認沒有與知識產權許可權利和開展的研究服務相關的收入。在截至2020年9月30日的9個月中，我們確認了與知識產權許可權利相關的收入3990萬美元，以及與開展研究服務相關的收入360萬美元。截至2020年9月30日，與研究服務績效相關的遞延收入為180萬美元。

在截至2020年9月30日的9個月中，我們還確認了651,000美元的收入，用於一次性向Grifols交付藥品供應進行商業化。

Kissei許可協議

2018年10月，我們與Kissei簽訂了獨家許可和供應協議，在日本、中國大陸、臺灣和韓國開發和商業化福斯塔替尼的所有現有和潛在適應症。Kissei負責執行和資助福斯塔替尼在上述地區的所有開發活動。我們收到了3300萬美元的預付現金，有可能再支付147.0美元。在開發、監管和商業里程碑付款方面，該公司將獲得20%至20%以上的、分級的、基於淨銷售額的福斯塔替尼供應付款。根據協議，我們授予Kissei在上述地區使用Fostaatinib的許可權，並有義務向Kissei提供用於臨牀試驗和商業化前活動的藥物產品。根據協議，我們還負責為所有未來的開發和商業化活動提供福斯塔替尼的製造和供應。

我們根據ASC 606對這項協議進行了説明，並在協議開始時確定了以下不同的履行義務：(A)授予許可證，(B)供應臨牀使用的福斯塔替尼，以及(C)與折扣的福斯塔替尼相關的材料權利，這些材料被供應用於臨牀或商業以外的用途。此外，如果產品在許可地區獲得批准，我們將提供商業產品供應。我們得出的結論是，這些履行義務中的每一項都是不同的。我們的評估基於以下幾點：(I)我們的評估認為，Kissei可以通過使用自己的資源開發和商業化基礎產品，從許可證中獨立受益，以及(Ii)製造服務的專業性不強，可以由其他供應商執行的事實。此外，吾等根據吾等對相對獨立銷售價格的最佳估計，釐定預付費用3,300萬美元為交易價格，並根據吾等對相對獨立銷售價格的最佳估計，分配予履行義務如下：(A)對於許可證，吾等採用經調整的市場評估方法估計獨立銷售價格，以估計其在許可地區的獨立銷售價格；(B)對於福斯塔替尼的供應及與折扣Fostaatinib相關的材料權利，吾等採用成本加預期利潤率方法估計獨立銷售價格。與未來發展和監管里程碑相關的147.0美元的可變對價完全受到限制，因為考慮到這些未來里程碑成功的內在不確定性，累積收入很可能會發生重大逆轉。我們將在福斯塔替尼交付給Kissei時確認與福斯塔替尼供應和材料權利相關的收入。以銷售為基礎的里程碑和版税, 我們確定許可證是與版税或基於銷售的里程碑相關的主要項目。因此，吾等將於(I)相關銷售發生時或(Ii)已獲分配部分或全部特許權使用費的履約義務已履行(或部分履行)時確認收入。我們將在每個報告期內重新評估交易價格，並在不確定事件得到解決或發生其他情況變化時重新評估交易價格。

在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，我們沒有確認任何收入。截至2020年9月30日，與福斯塔替尼供應相關的未履行業績義務以及與福斯塔替尼折扣供應相關的材料權利相關的遞延收入為140萬美元。

Medison商業和許可協議

2019年10月，我們與Medison簽訂了兩項獨家商業和許可協議，將福斯塔替尼用於慢性ITP的福斯塔替尼在以色列和加拿大商業化，根據我們在加拿大的協議，我們收到了500萬美元的預付款。我們對根據ASC 606預付款達成的協議進行了核算，並在協議開始時確定了以下綜合履行義務：(A)授予許可證和(B)獲得加拿大監管機構對ITP中的福斯塔替尼的批准。我們確定，500萬美元的不可退還的預付費用代表了交易價格。然而，根據協議，我們有權在六個月內回購該產品在加拿大的所有權利，因為我們獲得了加拿大監管機構對該產品的AIHA指示的批准。回購選項使我們無法根據ASC 606將許可證控制權轉讓給Medison。我們相信，如果行使回購條款，我們將需要以等於或超過500萬美元的預付款回購許可證。因此，這一安排被視為一種融資安排。截至2020年9月30日，與這一融資安排相關的應計利息無關緊要。

其他許可協議

運營結果

截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月

營業收入


	三個月後結束。						九個月後結束。
	9月30日，北京				集料		9月30日，北京				集料
	2020		2019		變化		2020		2019		變化
			(千)						(千)
產品銷售，淨額	$	16,289	$	11,716	$	4,573	$	43,943	$	29,943	$	14,000
來自協作的合同收入		2,100		9,141		(7,041)		46,228		13,945		32,283
總收入	$	18,389	$	20,857	$	(2,468)	$	90,171	$	43,888	$	46,283

下表彙總了我們每個客户和協作合作伙伴在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月中各自佔我們總收入的10%或更多(其中*表示不到10%)的收入(佔總收入的百分比)：


	三個月後結束。				九個月後結束。
	9月30日，北京				9月30日，北京
	2020		2019		2020		2019
ASD醫療和腫瘤學供應		48%		28%		26%		34%
麥凱森特殊護理經銷公司		34%		22%		20%		27%
大一		11%		—		*		—
阿克拉里斯(Aclaris)		—		19%		—		*
塞爾金		—		18%		—		*
格里弗爾斯		—		*		49%		11%

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月內，產品銷售額與TAVALISSE在美國的銷售額相關，自2018年5月推出以來銷量不斷增長。在截至2020年9月30日的三個月和九個月，產品銷量的增長主要是由於TAVALISSE的銷售量比2019年同期分別增長了27%和30%，以及TAVALISSE的售價上漲。TAVALISSE已被用於治療ITP的類固醇難治性患者的所有治療方案。它有

隨着越來越多的早期使用和持續強勁的補充率，越來越多的處方醫生和社區醫生使用了這種藥物。

我們確認扣除折扣和津貼後的產品銷售額，如本季度報告(Form 10-Q)第I部分第1項所載本公司第一部分“簡明財務報表附註”的“附註3”所述。

在截至2020年9月30日的三個月中，來自合作的合同收入為210萬美元，這與我們與Daiichi的合作協議下的里程碑付款有關。在截至2020年9月30日的9個月中，來自合作的合同收入為4620萬美元，包括2019年第一季度從Grifols收到的預付費用收入，以及2020年第一季度在歐盟批准歐洲Fostaatinib的MAA後從Grifols收到的里程碑式付款，以及根據我們與Daiichi的合作協議支付的里程碑式付款。2019年同期，我們確認了910萬美元和1390萬美元的合同收入，主要與我們與Aclaris和Celgene的合作協議的許可和里程碑收入有關，以及我們與Grifols和Kissei的合作協議的部分預付費用，這些費用被確認為許可收入，以及我們提供某些研發服務和供應福斯塔替尼的收入。

我們未來的潛在收入可能包括TAVALISSE的產品銷售，我們現有合作伙伴和未來與我們簽訂協議的新合作伙伴的付款(如果有的話)，具體時間和金額目前尚不清楚。WE目前還不能完全預測其影響那新冠肺炎大流行可能有我們的產品銷售量。截至2020年9月30日，我們已經遞延了320萬美元的收入，我們將在履行與Grifols和Kissei合作協議下的剩餘業績義務後確認這筆收入。

產品銷售成本


	三個月後結束。						九個月後結束。
	9月30日，北京				集料		9月30日，北京				集料
	2020		2019		變化		2020		2019		變化
			(單位：萬人)						(單位：萬人)
產品銷售成本	$	140	$	310	$	(170)	$	574	$	728	$	(154)

在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，我們確認了與我們的產品TAVALISSE相關的14萬美元和57.4萬美元的產品銷售成本。在FDA批准之前，製造和相關成本被計入研發費用。因此，這些成本沒有資本化，因此沒有完全反映在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的產品銷售成本中。我們將繼續保持較低的產品銷售成本，不包括FDA批准之前生產的活性藥物成分(API)的成本，直到我們銷售包括新生產的API的TAVALISSE。我們預計短期內會出現這種情況，因此，我們的產品銷售成本將低於我們在未來一段時間的預期。隨着我們未來生產TAVALISSE，我們資產負債表中的庫存成本和產品銷售成本將增加，反映出全部製造成本。

研發費用


	三個月後結束。						九個月後結束。
	9月30日，北京				集料		9月30日，北京				集料
	2020		2019		變化		2020		2019		變化
			(單位：萬人)						(單位：萬人)
研發費用	$	14,600	$	14,463	$	137	$	44,963	$	38,638	$	6,325
包含在研發費用中的股票薪酬費用	$	532	$	487	$	45	$	1,684	$	2,185	$	(501)

與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月研發費用增加，主要原因是與人事有關的費用增加23.5萬美元，2019年增加16.1萬美元。

第三方成本被研發成本減少25.9萬美元部分抵消，研發成本主要用於我們的RIP1抑制劑計劃的第一階段試驗和我們的IRAK 1/4抑制劑計劃的第一階段試驗。

與2019年同期相比，截至2020年9月30日的9個月的研發費用增加，主要是因為我們正在進行的Wind AIHA第三階段試驗、RIP 1抑制劑計劃的第一階段試驗和伊拉克1/4抑制劑計劃的第一階段試驗的研發成本增加了670萬美元，與人員相關的費用增加了275,000美元，部分被基於股票的薪酬費用減少500,000美元和第三方成本減少150,000美元所抵消。

我們預計，隨着我們繼續開展AIHA第三階段温暖研究、RIP1和IRAK 1/4計劃以及其他福斯塔替尼計劃，我們在2020年剩餘時間的研發費用將會增加。我們已經在我們的WORM AIHA前瞻性研究的大部分臨牀試驗地點恢復了新的患者登記，我們預計將繼續產生管理研究的費用和與以下方面的費用相關的費用實施遠程和虛擬方法的措施，包括遠程患者監護和其他讓我們的學習保持在温暖的AIHA的另一種行動方案。W我們目前無法全面預測新冠肺炎疫情的演變對我們繼續治療參加試驗的患者、招募和評估新患者、提供研究藥物、根據研究方案獲得完整數據點的能力以及對臨牀研究結果的總體影響和時機的影響。

我們的研發支出包括與臨牀前和臨牀試驗、科學人員、用品、設備、顧問、贊助研究、基於股票的薪酬和分配的設施成本相關的成本。

我們不會單獨跟蹤每個候選藥物的完全負擔的研究和開發成本。我們通過關注三個類別來審查我們的研發費用：研究、開發和其他。我們的研究團隊致力於創建一個候選產品組合，這些候選產品可以在我們自己的專有項目中或與潛在的合作伙伴一起開發成小分子療法，並利用我們強大的發現引擎在我們專注的治療適應症範圍內快速發現和驗證新的候選產品。“研究”費用主要用於人員費用、實驗室用品、第三方研究顧問和化合物的費用。我們的開發團隊領導我們的臨牀和監管策略的實施，並優先確定我們的化合物可以在臨牀試驗中研究的疾病適應症。“開發”費用主要用於臨牀試驗、人事費用、與提交和管理我們的保密協議有關的費用、實驗室用品以及支付給第三方研究顧問的費用。“其他”費用主要包括分配的設施成本和分配的與研發團隊人員相關的股票薪酬費用。

除了審查上一段所述的三類研究和開發費用外，我們在做出有關研究和開發計劃的決定時主要考慮定性因素，包括臨牀試驗的登記和結果、我們候選藥物的臨牀和商業潛力以及競爭動態。我們的研發決策也是在我們整體業務戰略的背景下做出的，其中包括對我們候選藥物開發的潛在合作進行評估。

關於臨牀試驗的時間，我們沒有可靠的估計。臨牀前試驗和臨牀開發是漫長、昂貴和不確定的過程。一般來説，生物製藥的開發包括一系列步驟，從確定潛在靶點開始，其中包括在動物身上的概念驗證，以及在人類上的第一、第二和第三階段臨牀試驗。臨牀測試的重大延誤可能會對我們的產品開發成本和臨牀試驗的完成時間產生重大影響。我們不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始，是否需要暫停或修改，或者是否會如期完成，或者根本不知道。臨牀試驗可能會因各種原因而延遲，包括延遲獲得監管部門的批准以開始試驗、延遲擴大規模、延遲與潛在臨牀站點就可接受的臨牀試驗協議條款達成協議、延遲獲得機構評審委員會的批准以在預期臨牀站點進行臨牀試驗或延遲招募受試者參與臨牀試驗。

我們目前還沒有對特定候選藥物投放市場的總成本的可靠估計。我們的潛在產品要經歷一個漫長且不確定的監管過程，這可能涉及意想不到的問題。

額外的臨牀試驗，可能不會獲得必要的監管批准。如果不能獲得必要的監管批准，我們將無法將受影響的候選產品商業化。此外，我們潛在產品的臨牀試驗可能無法證明安全性和有效性，這可能會阻止或顯著推遲監管部門的批准。

下表按類別列出了我們的總研發費用(以千為單位)。


	三個月後結束。				九個月後結束。
	9月30日，北京				9月30日，北京				2007年1月1日起**
	2020		2019		2020		2019		至2020年9月30日

類別：
研究	$	2,295	$	2,407	$	7,126	$	7,652	$	253,856
發展		10,308		10,073		31,668		24,236		436,672
其他		1,997		1,983		6,169		6,750		253,084
	$	14,600	$	14,463	$	44,963	$	38,638	$	943,612

*我們從2007年1月1日開始按類別跟蹤研發費用。

其他支出主要是截至2020年和2019年9月30日的三個月的分配設施成本分別約為150萬美元，以及截至2020年和2019年9月30日的三個月的分配的基於股票的薪酬支出分別約為53.2萬美元和48.7萬美元。在截至2020年和2019年9月30日的9個月裏，分配的設施成本分別約為450萬美元和460萬美元，分配的基於股票的薪酬支出分別約為170萬美元和210萬美元。

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月裏，我們總研發費用的很大一部分與我們的AIHA、RIP1和IRAK項目、我們研發人員的工資和分配的設施成本有關。

銷售、一般和管理費用


	三個月後結束。						九個月後結束。
	9月30日，北京				集料		9月30日，北京				集料
	2020		2019		變化		2020		2019		變化
			(單位：萬人)						(單位：萬人)
銷售、一般和行政費用	$	17,430	$	18,121	$	(691)	$	54,780	$	56,276	$	(1,496)
股票薪酬費用包括在銷售費用、一般費用和管理費用中	$	1,352	$	1,611	$	(259)	$	3,981	$	5,519	$	(1,538)

與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月的銷售、一般和行政費用減少，主要原因是與商業活動相關的成本減少了210萬美元，基於股票的薪酬支出減少了259,000美元，但人事相關費用增加了140萬美元，顧問費用增加了268,000美元。

與2019年同期相比，截至2020年9月30日的9個月的銷售、一般和行政費用減少，主要原因是顧問和第三方服務費用減少210萬美元，基於股票的薪酬費用減少150萬美元，與商業活動相關的成本減少784,000美元，部分被人員費用增加280萬美元和各種費用項目增加88,000美元所抵消。

我們預計，隨着我們繼續擴大TAVALISSE的商業活動，我們的銷售、一般和管理費用將在2020年剩餘時間內增加。如上所述，我們已經部署了資源來支持我們的

在新冠肺炎疫情持續期間，現場工作人員繼續與醫療服務提供者遠程互動。這些虛擬活動使我們的現場團隊能夠支持現有的處方者，並與新的處方者合作，為TAVALISSE確定合適的患者。然而，我們目前無法完全預測新冠肺炎疫情可能對我們的商業活動和TAVALISSE銷售造成的影響範圍。

利息收入


	三個月後結束。						九個月後結束。
	9月30日，北京				集料		9月30日，北京				集料
	2020		2019		變化		2020		2019		變化
			(單位：萬人)						(單位：萬人)
利息收入	$	36	$	555	$	(519)	$	563	$	2,068	$	(1,505)

利息收入來自我們的計息現金和投資餘額。與2019年同期相比，截至2020年9月30日的三個月和九個月的利息收入下降，主要是由於我們的投資收益率下降。

利息支出


	三個月後結束。						九個月後結束。
	9月30日，北京				集料		9月30日，北京				集料
	2020		2019		變化		2020		2019		變化
			(單位：萬人)						(單位：萬人)
利息支出	$	(429)	$	(8)	$	(421)	$	(924)	$	(8)	$	(916)

截至2020年9月30日的三個月和九個月的利息支出與我們從MidCap獲得的定期貸款的未償還餘額有關。

關鍵會計政策與估算的使用

我們對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認會計原則(美國公認會計原則)編制的。在編制這些財務報表時，我們需要做出影響財務報表和附註中報告金額的估計和假設。我們會持續評估我們的估計，包括新冠肺炎疫情對我們資產和負債賬面價值的任何潛在影響；與產品銷售和合作協議的收入確認相關的影響；我們資產(包括應收賬款和庫存)的可回收性；基於股票的薪酬；我們基於業績的股票期權獎勵實現公司業績里程碑的可能性；減值問題；資產的估計使用年限；估計應計項目，特別是研發應計項目；以及與我們對經營租賃使用權資產和租賃負債的估值相關的估計，包括我們根據歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他假設作出估計，這些假設的結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。我們相信，在提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中披露的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。

近期會計公告

有關新會計聲明的討論，請參閲本季度報告(Form 10-Q)第I部分第1項所載“簡明財務報表附註”的“附註3”。

流動性與資本資源

現金需求

從一開始，我們主要通過出售股權證券、根據我們的合作協議支付合同款項以及從2018年5月開始銷售TAVALISSE來為我們的運營提供資金。到目前為止，我們在繼續我們的研究和開發活動方面消耗了大量資本，包括臨牀前研究和臨牀試驗，以及我們正在進行的TAVALISSE的商業推出。

截至2020年9月30日，我們擁有約7280萬美元的現金、現金等價物和短期投資，而截至2019年12月31日的現金、現金等價物和短期投資約為9810萬美元，減少了約2530萬美元。減少的主要原因是在截至2020年9月30日的9個月中，與為我們的運營費用提供資金有關的付款。

2019年9月，我們與MidCap簽訂了價值6000萬美元的定期貸款和信貸安排。在結束時，在第一批資金中，我們獲得了1000萬美元的資金。我們已經從我們與MidCap的定期貸款信貸安排中獲得了第二批1000萬美元的貸款，這筆貸款是我們在2020年5月收到的。該設施還為公司提供了額外4,000萬美元的融資渠道，這取決於某些慣例條件的實現。2020年8月，我們與Jefferies簽訂了一項銷售協議，根據協議，我們可以通過Jefferies出售總計6500萬美元的普通股。2020年10月，我們收到了210萬美元，這是我們與Daiichi達成的合作協議中里程碑式的付款。

2018年10月，我們與Kissei簽訂了獨家許可和供應協議，在日本、中國、臺灣和韓國開發和商業化福斯塔替尼的所有現有和潛在適應症，我們收到了3300萬美元的預付款。2019年1月，我們與Grifols簽訂了獨家商業化許可協議，將福斯塔替尼商業化，用於治療、緩解或預防人類疾病，包括歐洲和土耳其的慢性或持續性ITP、AIHA和IgAN，其中我們收到了3000萬美元的預付款，與監管和商業里程碑相關的付款可能達到2.975億美元，其中包括2020年2月收到的2000萬美元，其中包括EMA批准FOO的1750萬美元。我們還將收到基於分級淨銷售額的兩位數階梯式特許權使用費，可能達到福斯塔替尼淨銷售額的30%。作為回報，Grifols獲得了治療人類疾病(包括歐洲和土耳其的慢性ITP和AIHA)的獨家福斯塔替尼的權利。我們保留在基賽、格里福爾斯和梅迪森地區以外的地區使用福斯塔替尼的全球權利。

2014年12月，我們與一家無關的第三方簽訂了轉租協議，佔用了我們的部分研究和辦公空間。這份轉租協議在2017年2月進行了修訂，轉租了額外的研究和辦公空間。自2017年7月起，對轉租協議進行了修訂，主要是將轉租期限延長至2023年1月。在截至2020年9月30日的9個月中，我們收到了約400萬美元的轉租收入和報銷。到2023年1月，我們預計未來將獲得約1070萬美元的轉租收入(不包括轉租人在設施運營費用中的份額)。

我們相信，從本報告提交之日起至少12個月內，我們現有的資本資源將足以支持我們目前和預計的資金需求，包括正在進行的TAVALISSE在美國的商業推出。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比目前預期的更快地利用我們可用的資本資源。由於與商業推出、候選產品的開發以及其他研究和開發活動相關的許多風險和不確定性，我們無法確定地估計我們未來的產品收入、我們當前和未來合作伙伴的收入、與我們當前和預期的臨牀試驗和其他研究和開發活動相關的增加的資本支出和運營支出的金額。

在可預見的未來，我們的行動將需要大量額外資金。除非我們能夠產生足夠數量的產品、特許權使用費或里程碑式的收入，否則我們預計將為未來的現金需求提供資金。

通過公開和/或非公開發行股權證券、債務融資和/或合作和許可安排，以及在較小程度上通過行使股票期權的收益以及通過投資我們的超額現金餘額和短期投資賺取的利息收入。然而，新冠肺炎疫情繼續快速發展，已經導致全球金融市場嚴重混亂。我們籌集額外資本的能力可能會受到全球經濟狀況潛在惡化以及最近美國和全球信貸和金融市場因疫情而中斷和波動的不利影響。如果這種幹擾持續並加深，我們可能會遇到無法獲得額外資本的情況，這可能會在未來對我們進行某些企業發展交易的能力或我們進行重要的機會主義投資的能力造成負面影響。此外，我們通過發行股權證券籌集的任何額外資本，屆時我們的股東都可能遭受嚴重稀釋。我們目前與MidCap的信貸安排，以及我們未來能夠獲得的任何債務融資，都可能涉及可能限制我們業務的運營契約。在我們通過協作和許可安排籌集額外資金的範圍內，我們可能被要求放棄對我們的技術或產品候選者的部分權利，或者以對我們不利的條款授予許可。

我們未來的撥款需求將視乎很多因素而定，包括但不限於：

●

將TAVALISSE商業化以在美國治療ITP或任何其他未來候選產品的持續成本(如果任何此類候選產品獲得了商業銷售的監管批准)；

●

我們對候選產品進行的臨牀試驗和臨牀前活動(包括材料的研究和製造)的進展和成功情況；

●

我們是否有能力在當前和未來的信貸安排下履行經營契約(如果有的話)；

●

我們有能力通過我們在美國境內和境外的渠道獲得合作機會；

●

我們和我們的合作者提交和批准監管文件和審批的成本和時間；

●

我們和我們的合作伙伴開展的研發項目的進展情況；

●

我們的研發計劃在廣度上的任何變化；

●

能夠實現我們的協作協議中確定的事件，這些事件可能會觸發我們的協作合作伙伴向我們付款；

●

我們獲得或許可我們可能尋求追求的其他技術或化合物的能力；

●

我們管理自身發展的能力；

●

相互競爭的技術和市場發展；

●

獲得、執行和保護我們的專利和其他知識產權的成本和時間；以及

●

與任何不可預見的訴訟相關的費用，包括任何仲裁和證券集體訴訟。

資金不足可能要求我們推遲、縮減或取消我們的部分或全部商業努力和/或研發計劃，失去現有許可證下的權利，或在開發的早期階段放棄對候選產品的更多或全部權利，或以不如我們原本選擇的優惠條款，或可能對我們作為持續經營企業的運營能力產生不利影響。

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月裏，我們維持了主要投資於貨幣市場基金、美國國債、政府支持的企業證券以及公司債券和商業票據的投資組合。超過即時需求的現金用於投資流動性和保本。在任何可能的情況下，我們都會設法將集中度和風險程度的潛在影響降至最低。我們將繼續關注信貸和金融市場狀況的變化對我們投資組合的影響，並評估未來是否有必要改變我們的投資策略。

經營、投資和融資活動產生的現金流


	截至9月30日的9個月，
	2020		2019

	(單位：萬人)
現金淨額由(用於)：
經營活動	$	(36,613)	$	(31,861)
投資活動		38,755		(16,039)
融資活動		11,904		10,671
現金及現金等價物淨(減)增	$	14,046	$	(37,229)

截至2020年9月30日的9個月，運營活動中使用的淨現金約為3660萬美元，而截至2019年9月30日的9個月約為3190萬美元。截至2020年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金與我們的研發計劃和我們正在進行的TAVALISSE商業化有關，但部分被Grifols支付的2000萬美元和出售TAVALISSE的收益所抵消。截至2019年9月30日的9個月，運營活動中使用的淨現金與我們的研發計劃和我們的TAVALISSE商業化有關，部分抵消了從Grifols收到的3000萬美元的預付費用。根據我們正在進行的與TAVALISSE相關的商業活動、合作收入的時間、我們從MidCap的信貸安排獲得額外資金的能力、我們的研發活動(包括計劃中的臨牀前和臨牀試驗)，以及為我們可能開發的任何產品建立商業能力的未來需求，現金需求的時間可能會因時期而異。

截至2020年9月30日的9個月，投資活動提供的淨現金約為3880萬美元，而截至2019年9月30日的9個月，投資活動使用的淨現金約為1600萬美元。在截至2020年9月30日的9個月中，投資活動提供的現金淨額與短期投資的淨到期日有關，但被資本支出部分抵消。截至2019年9月30日的9個月內，投資活動中使用的現金淨額與短期投資和資本支出的淨購買量相關。截至2020年9月30日的9個月，資本支出約為75.8萬美元，而2019年同期約為84.4萬美元。

截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金約為1190萬美元，而截至2019年9月30日的9個月約為1070萬美元。在截至2020年9月30日的9個月中，融資活動提供的現金淨額與第二批為1000萬美元，來自我們與房地美MidCap和美林的定期貸款信貸安排行使股票期權和參與購買計劃。截至2019年9月30日的九個月，融資活動提供的現金淨額與我們與MidCap的定期貸款信貸安排的第一批1,000萬美元資金以及行使股票期權和參與購買計劃的收益有關。

表外安排

截至2020年9月30日，我們沒有表外安排(定義見《交易法》S-K條例第303(A)(4)(Ii)項)。

合同義務

我們在內部和通過第三方開展我們的商業活動和研發計劃，其中包括與合作伙伴、供應商、顧問、合同研究組織(CRO)和大學的安排。我們與這些當事人有合同安排，但我們與他們的合同一般可以在一年內合理通知後取消，我們在這些合同下的義務主要是基於我們提供的服務。我們沒有任何合作安排下的購買承諾。

我們與某些CRO達成了進行臨牀試驗的協議，並與第三方就我們的TAVALISSE商業化達成了協議。根據各自協議支付任何欠款的時間將取決於各種因素，包括但不限於患者登記和臨牀試驗的其他進展，以及與商業推出相關的各種活動。我們將繼續在正常業務過程中與支持我們的臨牀試驗、支持我們的臨牀前研究、提供與我們的運營目的相關的其他服務以及我們的TAVALISSE商業推出的各種第三方簽訂合同。我們可以隨時終止這些協議，如果終止，我們將不承擔各自協議的全部金額。相反，我們將負責終止日期之前提供的服務，外加各自協議中規定的某些取消費用(如果有的話)。此外，由於雙方簽署的任何變更令，這些協議可能會不時受到修訂。截至2020年9月30日，我們沒有與上述安排相關的實質性合同承諾，但與我們的設施租賃和信貸安排相關的合同承諾如下：


			低於		按期限分期付款				超過
	總計		1年前		1-3歲		3-5年		5年

	(單位：萬人)
設施租賃(1)	$	23,875	$	9,985	$	13,890	$	—	$	—
與MidCap的信貸安排(2)		23,632		1,430		15,280		6,922		—
總計	$	47,507	$	11,415	$	29,170	$	6,922	$	—

(1)	2014年12月，我們與一家無關的第三方簽訂了轉租協議，該協議於2017年修訂，租賃了部分研究和辦公空間。上述設施租賃義務不包括我們預計在截至2023年1月的轉租期內收到的約1,070萬美元的轉租收入。

(2)	2019年9月，我們與MidCap簽訂了信貸協議。我們收到了第一批1000萬美元的資金。2020年3月，我們從與MidCap的定期貸款信貸安排中獲得了第二批1,000萬美元，這筆貸款是我們於2020年5月收到的。根據協議，我們有義務以一個月倫敦銀行同業拆借利率(LIBOR)加5.65%的年利率支付前24個月的利息，並在接下來的36個月支付利息加本金攤銷。我們將有義務每年支付行政費，並在最終付款時支付最終費用。

我們還面臨與我們某些技術的專利保護相關的索賠，以及據稱的證券集體訴訟、其他訴訟和其他合同協議。我們需要評估對這些事項做出任何不利判斷或結果的可能性，以及可能造成損失的潛在範圍。我們是在仔細分析每一件事後，才決定這些或有事件所需的儲備金(如果有的話)的數額。

項目3.關於市場風險的定量和定性披露

在截至2020年9月30日的九個月內，我們的市場風險披露沒有重大變化，載於我們截至2019年12月31日的年度報告第二部分第7A項“關於市場風險的定量和定性披露”。

項目4.管制和程序

信息披露控制和程序的評估。根據對我們的披露控制和程序(根據《交易所法案》第13a-15(E)和15d-15(E)條規則的定義)的評估，我們的首席執行官(擔任我們的首席執行官)和我們的首席財務官(擔任我們的首席財務官)得出結論，截至本報告所述期間結束時，我們的披露控制和程序是有效的。

內部控制的變化。在截至2020年9月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

對控制措施有效性的限制。一個管制系統，無論構思和運作如何完善，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，確保管制的目標得以達致。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評估都不能絕對保證公司內的所有控制問題(如果有的話)都已被檢測到。因此，我們的披露控制和程序旨在提供合理(而非絕對)的保證，確保我們的披露控制制度的目標得以實現，如上所述，我們的首席執行官和首席財務官根據他們在本報告所涵蓋期間結束時的評估得出結論，我們的披露控制和程序足夠有效，足以為我們的披露控制制度的目標實現提供合理保證。

第二部分：其他信息

項目1.法律訴訟

沒有。

項目71A。危險因素

在評估我們的業務時，您應該仔細考慮以下風險，以及這份10-Q表格季度報告中包含的其他信息。這些風險因素可能導致我們的實際結果與我們在這份10-Q表格季度報告中以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的結果大不相同。如果實際發生以下任何風險，我們的業務、財務狀況和經營業績都可能受到損害。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。其他風險和不確定因素目前還不為我們所知，或者我們目前認為這些風險和不確定性無關緊要，這些風險和不確定性也可能損害我們的業務。

我們已經用星號(*)標記了下面的風險因素，它們反映了與我們於2020年2月27日提交給美國證券交易委員會(Securities And Exchange Commission)的10-K表格年度報告中包括的風險因素相比存在實質性變化。

我們的前景高度依賴於我們的第一個商業化產品TAVALISSE(六水福斯塔替尼二鈉)。如果TAVALISSE在美國的商業成功被削弱或在商業上不成功，我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到不利影響，我們的普通股價格可能會下降。*

TAVALISSE是我們唯一獲準在美國和歐洲銷售的治療慢性ITP患者的藥物。我們將很大一部分活動和資源集中在福斯塔替尼上，我們相信我們的前景高度依賴於我們在美國維持TAVALISSE成功商業化的能力，而且我們公司價值的很大一部分與我們的能力有關。我們已經與Grifols簽訂了獨家商業化協議，將福斯塔替尼在歐洲商業化。

TAVALISSE的持續成功商業化受到許多風險和不確定性的影響，包括新冠肺炎疫情對美國成功商業化的影響，以及TAVALISSE的成功商業化

通過我們的合作伙伴Grifols，TAVLESSE在歐洲的商業化努力。作為一個組織，我們從來沒有推出過一種產品或將其商業化，也不能保證我們能夠繼續成功地使用福斯塔替尼作為其批准的適應症。此外，我們的合作伙伴Grifols負責TAVLESSE在歐洲的商業啟動。儘管Grifols於2020年7月在德國和英國推出了TAVLESSE，但我們不確定Grifols是否會成功地在意大利、西班牙和法國推出TAVLESSE，以及它可能在歐洲其他地區尋求的TAVLESSE，或者繼續成功地在任何這樣的地區(包括德國和英國)進行商業化和營銷。有許多不成功的產品發佈和未能滿足對市場潛力的高期望的例子，包括比我們經驗和資源更豐富的製藥公司。

隨着我們繼續擴大我們的商業團隊，有許多因素可能導致TAVALISSE的商業化不成功，包括一些我們無法控制的因素。TAVALISSE的商業成功取決於患者和醫生接受和採用TAVALISSE治療對先前治療無效的慢性ITP患者的程度。我們也不知道醫生、患者和付款人將如何應對我們未來的TAVALISSE價格上漲。醫生可能不會開TAVALISSE，如果不提供保險或報銷不足以支付很大一部分費用，患者可能不願意使用TAVALISSE。TAVALISSE與目前已有的療法(包括仿製藥)和目前正在開發的產品競爭，未來也可能競爭。我們的競爭對手，特別是大型製藥公司，可能會將更多資源投入市場，銷售和分銷他們的產品。如果我們的努力得不到適當的資源來充分宣傳我們的產品，我們銷售的商業潛力可能會降低。此外，在其他適應症的臨牀開發中，例如在新冠肺炎患者的福斯塔替尼臨牀試驗中，福斯塔替尼的任何負面發展都可能對福斯塔替尼的商業結果和潛力產生不利影響。因此，關於福斯塔替尼的商業潛力仍然存在很大的不確定性。

市場對福斯塔替尼的接受程度將取決於許多因素，包括：

●

產品和競爭產品進入市場的時機；

●

批准該產品用於臨牀的適應症；

●

醫生、醫學界和患者接受該產品是一種安全有效的治療方法；

●

i由於新冠肺炎大流行的不斷演變的影響，MPACTS；

●

從現有的、價格較低的非專利替代療法(如果有的話)中區分安全性和有效性的能力；

●

使用該產品的方便性、給藥和啟動患者的便利性以及患者使用該產品的時間長短；

●

該產品相對於替代療法的潛在、感知價值和優勢；

●

與替代治療相關的治療成本，包括任何類似的非專利治療；

●

第三方付款人和政府當局的定價、承保範圍和適當補償的可獲得性；

●

不良副作用的發生率和嚴重程度；以及

●

銷售和營銷努力的有效性。

如果我們無法維持TAVALISSE預期的銷售增長水平，或者如果我們無法實現預期的產品版税和協作里程碑，我們可能需要降低運營費用、獲取其他現金來源或修改我們的業務計劃，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生負面影響。

我們也可能無法成功地與第三方達成銷售和營銷我們的一個或多個候選產品的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。我們可能對這些第三方几乎沒有控制權，包括Kissei在日本、中國、臺灣和韓國的所有適應症的福斯塔替尼的開發和商業化，Grifols在歐洲和土耳其的福斯塔替尼的商業化，以及Medison未來在加拿大和以色列的福斯塔替尼的商業化。由於我們與Kissei、Grifols和Medison簽署了許可協議，我們在很大程度上依賴他們的監管、商業、醫療事務、市場準入以及其他專業知識和資源，使TAVALISSE在美國以外的各自領土上實現商業化。我們無法控制我們的合作伙伴用於TAVALISSE商業化的資源數量，我們能否從我們的合作伙伴將TAVALISSE商業化中獲得收入取決於他們是否有能力在各自的地區實現市場對TAVALISSE批准的適應症的接受。

此外，我們的合作伙伴的TAVALISSE的海外銷售可能會受到政府實施控制、政治和經濟不穩定、大流行病爆發(如新冠肺炎疫情)、貿易限制或壁壘以及關税變化的不利影響，包括英國退出歐盟(通常稱為“英國退歐”)以及全球貿易和政治緊張局勢升級的結果。例如，持續的新冠肺炎疫情已經導致美國和世界各地增加了旅行限制，延長了某些企業的關閉時間。如果我們的合作者不能成功完成臨牀試驗，推遲TAVALISSE的商業化，或者沒有投入必要的資源在TAVALISSE已獲批准的國際地區成功商業化，這可能會減少我們根據這些許可協議應獲得的收入，從而損害我們的業務和運營。如果我們不能成功地建立和保持銷售和營銷能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們的候選產品商業化。

我們的業務目前受到不利影響，未來可能會受到新冠肺炎疫情不斷演變的影響，這是由於我們的銷售隊伍和商業化努力、供應鏈、監管、臨牀開發和公司開發活動以及其他業務運營目前和未來可能受到的影響，以及全球經濟放緩的影響。*

新冠肺炎疫情已導致延長旅行和其他持續的限制，以減少疾病的傳播，包括加利福尼亞州的一項行政命令、舊金山灣區命令以及全國其他幾個州和地方的命令，這些命令除其他外，指示個人繼續在其居住地避難，指示企業和政府機構停止在實物地點的非必要活動，禁止某些非必要的集會，以及下令停止非必要的旅行。新冠肺炎疫情的演變影響和政府採取的應對措施對商業和商業產生了直接和間接的重大影響，因為與商業相關的活動大幅減少，供應鏈中斷，製造和臨牀開發活動被縮減或暫停。

為響應這些公共衞生指令和命令，我們之前對某些員工實施了在家工作的政策，並關閉了我們在舊金山南部的辦公室，要求我們的大部分人員(包括我們的行政人員)遠程工作，將現場工作人員限制為只能從事基本活動的人員。我們繼續依賴在家工作的人員可能會對生產率產生負面影響，擾亂、延誤或以其他方式對我們的業務產生不利影響。此外，隨着我們的大多數員工繼續遠程工作，我們面臨的網絡安全風險也增加了。這也造成了對數據可訪問性的擔憂，使我們更容易受到通信中斷的影響。行政命令、就地避難令、我們在家工作的政策以及由此造成的中斷可能會對生產率產生負面影響，擾亂我們的業務，並推遲我們的臨牀計劃和時間表，其嚴重程度部分取決於限制的長度和嚴重程度，以及其他對我們正常開展業務能力的限制。我們運營中的這些以及類似的、可能更嚴重的中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。

自從新冠肺炎疫情被宣佈以來，我們繼續觀察到醫患互動減少，我們的代表減少了與醫療保健提供者的會面，這對我們的產品銷售產生了負面影響，並可能繼續對我們未來的產品銷售產生負面影響。執業受到新冠肺炎疫情嚴重影響的醫生，以及目前使用TAVALISSE的醫生，最終可能決定關閉他們的獨立診所，加入一個更大的醫療組織，其診所不開TAVALISSE的處方。此外，由於新冠肺炎疫情的影響，我們的營銷計劃、演講人分社和市場準入計劃等與商業相關的活動實際上已經進行、推遲或取消。我們已經部署了大量資源，使我們的現場員工能夠繼續與我們的醫療保健提供者遠程接觸。儘管這些虛擬接觸使我們的現場醫療團隊能夠支持現有的處方者，並與新的處方者合作，為TAVALISSE確定合適的健康患者，但我們不能排除如果疫情持續很長一段時間，對我們業務的未來影響。

在臨牀開發方面，我們已經並將繼續採取措施實施遠程和虛擬方法，包括在可能的情況下根據FDA最近的指導方針進行遠程患者監測，並與我們的調查人員合作，以符合FDA指南的安全方式對這些患者進行適當的護理。我們有許多正在進行的臨牀試驗，其中一項是在WORE AIHA進行的全球3期臨牀研究。我們的一些員工臨牀試驗調查人員暫停、推遲或推遲了新患者的登記，並限制了對登記的現有患者的現場訪問，但自2020年5月以來，一些患者已經恢復了患者篩查。我們正在逐個國家地做出決定。將患者和臨牀試驗場地的風險降至最低。考慮到網站確保患者安全或數據完整性的能力，我們還在很大程度上依賴我們的臨牀試驗研究人員告知我們關於恢復登記/篩查的最佳行動方案。已經登記參加我們研究的患者繼續接受研究藥物，我們仍然專注於支持我們的網站為這些患者提供護理，並提供持續的研究藥物供應。然而，目前我們無法完全預測新冠肺炎疫情可能對我們繼續治療參加試驗的患者、招募和評估新患者、供應研究藥物、按照研究方案獲得完整數據點的能力產生的影響，以及對臨牀研究結果的總體影響，包括時間安排。此外，我們的合作伙伴Kissei目前正在日本ITP進行福斯塔替尼的3期臨牀試驗，時間和完成時間可能會因新冠肺炎疫情而推遲。這些延遲可能會推遲未來銷售的特許權使用費，以及未來潛在里程碑的接收。然而，目前我們無法完全預測新冠肺炎疫情在我們與基塞合作下可能產生的影響範圍。

由於冠狀病毒大流行，全球衞生監管機構的運作可能會經歷長時間的中斷。但目前還不清楚這些中斷會持續多久。此類中斷導致我們的臨牀試驗出現任何不優先順序或監管審查延遲，都可能對我們臨牀試驗的完成產生實質性影響。

此外，新冠肺炎疫情不斷演變的影響已經導致全球金融市場嚴重混亂。如果中斷持續並加深，我們可能會遇到無法訪問的情況額外的資本，否則我們可能不會BE能夠滿足我們與MidCap的信貸安排的要求，以便我們能夠取款分批3和/或4，每批2000萬美元。我們還可能體驗到流動性的影響，這可能會在未來對我們進行某些企業發展交易的能力或我們進行其他重要的機會主義投資的能力造成負面影響。此外，經濟衰退或市場修正這是由於全球金融危機不斷演變的影響造成的。新冠肺炎可能會對我們的業務和我們共同的價值產生實質性的影響股票。雖然我們預計新冠肺炎的影響會不斷演變流感大流行到負面影響我們的業務運營和財務業績，對我們獲得批准的產品的銷售和收入能力的影響程度，我們與合作伙伴繼續確保新的合作和支持現有合作努力的能力，我們的臨牀開發和監管努力，我們的公司發展目標，以及我們普通股的價值和市場。將取決於未來的發展高度不確定且無法預測目前，我們對疫情的最終持續時間和嚴重程度、美國和其他國家的旅行限制、隔離、社會距離和企業關閉要求，以及全球採取的控制和治療該疾病的行動的有效性等問題充滿信心。例如，如果我們業務的某些部分或業務合作伙伴的遠程工作政策不斷延長並變得更加嚴格，我們可能需要重新評估我們的優先事項和公司目標。鑑於全球經濟放緩，與疫情相關的風險和不確定性可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和未來的增長前景產生不利影響。這些不斷變化的影響可能會對我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景產生不利影響，如本“風險因素”一節中其他部分描述的風險和不確定性進一步描述的那樣。

就新冠肺炎疫情的演變影響繼續對我們的業務和運營業績產生不利影響的程度而言，它還可能增加本“風險因素”一節中其他許多描述的風險和不確定性。

即使我們或我們的任何合作伙伴能夠繼續將TAVALISSE或我們或他們開發的任何候選產品商業化，產品也可能會受到不利的定價法規、第三方付款人報銷做法或標籤限制的約束，其中任何一項都可能損害我們的業務。

我們已獲得監管部門批准的任何產品，或我們未來獲得監管部門批准的任何產品的商業成功，在很大程度上將取決於我們候選產品的費用將在多大程度上由第三方付款人支付，包括政府醫療保健計劃和私人醫療保險公司。如果覆蓋範圍不可用或報銷有限，我們或我們的任何合作伙伴可能無法成功地將TAVALISSE或我們的任何候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不足以讓我們或我們的任何合作伙伴建立或維持足以實現我們或他們的投資充分回報的定價。在美國，第三方付款人之間沒有統一的產品承保和報銷政策，產品的承保和報銷水平因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，可能需要我們分別為每個付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，但不能保證承保範圍和足夠的報銷將得到始終如一的應用或首先獲得足夠的補償。

與第三方付款人覆蓋和新藥報銷相關的不確定性很大。新藥產品的上市審批、定價和報銷因國家而異。一些國家要求藥物的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從市場或產品許可批准後開始。在一些國外市場，處方藥價格即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們或我們的任何合作伙伴可能會獲得某一產品在特定國家/地區的營銷批准，但是

然後受到價格法規的約束，這些法規可能會推遲產品的商業發佈，可能會很長一段時間，這可能會對我們能夠從產品在該國銷售中產生的收入產生負面影響。特別是，我們無法預測新冠肺炎疫情不斷演變的影響(取決於其規模和持續時間)可能在多大程度上繼續擾亂全球醫療體系和我們產品的使用，或者由於失業、從商業付款人保險轉向政府付款人保險、或患者援助和/或免費藥物計劃需求的增加而導致個人醫療保險範圍的廣泛喪失，任何這些都會對我們產品和我們的淨銷售額的獲得和需求產生不利影響。不利的定價限制也可能阻礙我們或任何未來合作伙伴收回我們或他們在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的候選產品獲得了市場批准。

為自己的病情提供醫療服務的患者通常依靠第三方付款人來報銷與其治療相關的全部或部分費用。因此，我們以及我們的任何合作伙伴成功地將福斯塔替尼或我們的任何候選產品商業化的能力，在一定程度上將取決於第三方付款人對這些產品和相關治療的承保範圍和足夠的報銷程度。

此外，對於我們已獲得或可能獲得監管批准的任何候選產品，最終批准的標籤可能包括對其使用的限制，並可能受制於FDA或國際監管機構對標籤、包裝、儲存、分銷、安全監控、廣告、促銷、記錄保存以及安全和其他上市後信息報告的持續要求。如果我們或我們的任何合作伙伴沒有及時獲得或遵守FDA或國際監管機構對我們任何候選產品的標籤批准，可能會推遲或抑制我們成功地將產品商業化並創造收入的能力。

如果我們不能成功地營銷和分銷TAVALISSE並留住經驗豐富的銷售隊伍，我們的業務將受到嚴重損害。*

我們目前在營銷和銷售醫藥產品方面的經驗有限。TAVALISSE是一種新上市的藥物，因此，我們的銷售團隊中沒有人會在TAVALISSE上市前推廣它。因此，我們將需要花費大量的時間和資源，不斷培訓我們的銷售人員，使他們在營銷TAVALISSE時具有可信度、説服力和遵守適用的法律，這些患者對之前的治療無效的慢性ITP患者。此外，我們必須持續培訓我們的銷售人員，以確保傳遞有關TAVALISSE的適當和合規的信息。如果我們不能有效地培訓我們的銷售隊伍，併為他們配備合規和有效的材料，包括醫學和銷售文獻，幫助他們適當地告知和教育其潛在的好處和適當的管理，我們成功實現TAVALISSE商業化的努力可能會受到威脅，這將對我們創造產品收入的能力產生負面影響。

我們已經建立了分銷和報銷能力，所有這些都將是成功將TAVALISSE商業化所必需的。因此，我們將需要花費大量的時間和資源向血液學家和血液腫瘤學家推銷、銷售和分銷TAVALISSE。不能保證我們針對新冠肺炎疫情造成的限制和限制而制定的營銷戰略(包括我們的虛擬戰略)或我們開發的分銷和報銷能力一定會成功。特別是，我們依賴第三方物流、專業藥店和分銷合作伙伴進行TAVALISSE的分銷。如果他們不能有效地執行任務，或者他們不能有效地向病人分發藥品，我們的業務可能會受到損害。此外，我們還積極參加醫學會議和展覽，如美國臨牀腫瘤學會(ASCO)和ASH年度會議和博覽會，這些會議和展覽是我們教育醫生和主要意見領袖瞭解TAVALISSE的重要機會。由於新冠肺炎疫情的影響，ASCO和ASH實際上已經並將在2020年舉行，其他重要會議是否將虛擬、推遲或取消還不確定。此類中斷可能會阻礙我們對處方醫生和主要意見領袖進行有關TAVALISSE的有效教育，這將對我們創造TAVALISSE的銷售和收入的能力產生負面影響，我們的運營結果和增長前景可能會受到不利影響。

維持我們的銷售、營銷、市場準入和產品分銷能力需要大量資源，管理我們的商業團隊存在許多風險，包括我們可能無法成功培訓、留住和激勵足夠數量的合格和有效的銷售和營銷人員。我們還在與許多以商業和商業前腫瘤學為重點的生物技術公司爭奪人才，這些公司尋求擴大其商業組織，以及其他擁有廣泛、資金充足和更有經驗的銷售和營銷業務的大型製藥組織，由於這種競爭，我們可能無法維持或充分擴大我們的商業組織。如果我們不能保持有效的銷售、營銷、市場準入和產品分銷能力，無論是持續的新冠肺炎疫情還是其他原因，我們可能無法最大限度地發揮TAVALISSE的商業潛力。此外，如果TAVALISSE的商業機會隨着時間的推移而增長，我們可能無法正確判斷我們目前商業化團隊所需的規模和經驗，或營銷和銷售TAVALISSE所需的分銷水平，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

頒佈或未來的立法，包括可能不利的定價法規或其他醫療改革舉措，可能會增加我們獲得監管部門對我們候選產品的批准和/或將福斯塔替尼或我們的候選產品商業化的難度和成本，一旦獲得批准，並影響我們可能設定或獲得的價格。*

除其他事項外，管理新藥產品的監管審批、覆蓋範圍、定價和報銷等方面的規定因國家而異。在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和監管變更以及擬議的變更可能會阻止或推遲我們的候選產品的監管審批，限制或規範審批後的活動，並影響我們未來成功銷售福斯塔替尼或我們獲得監管批准的任何候選產品的能力。特別值得一提的是，2010年3月，經《醫療和教育協調法案》修訂的《患者保護和平價醫療法案》(統稱為《平價醫療法案》)頒佈，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療提供資金的方式，並繼續對美國製藥業產生重大影響。

外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出立法和監管建議，旨在擴大醫療保健的可獲得性，控制或降低醫療保健成本。我們無法預測未來可能採取的舉措。政府、保險公司、管理醫療組織和其他醫療服務付款人繼續努力控制或降低醫療成本和/或實施價格控制可能會產生不利影響：

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如果我們獲得監管部門的批准，對福司他替尼或我們的候選產品的需求；

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我們有能力為我們的產品設定一個我們認為是公平的價格；

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我們創造收入、實現或保持盈利的能力；

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我們須繳交的税項水平；及

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資金的可獲得性。

任何減少聯邦醫療保險或其他政府計劃的報銷都可能導致私人支付者支付的類似減少，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。

已經提出了立法和監管建議，以擴大審批後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。政府也有可能採取更多行動來應對新冠肺炎疫情。例如，2020年8月26日，特朗普政府發佈了一項行政命令，指示聯邦政府制定一份“基本”藥品清單，然後從美國製造商那裏購買這些藥品和其他醫療用品，而不是從包括中國在內的世界各地的公司購買。美國食品藥品監督管理局對新冠肺炎療法的指導也在不斷演變，並基於對新冠肺炎的新知識以及這種疾病如何影響人體而發生變化，這可能會顯著影響批准新冠肺炎新療法的監管時間表。

新冠肺炎。我們不能確定是否會頒佈額外的法律變更，或FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們候選產品的監管審批(如果有的話)可能會產生什麼影響。

在美國、歐盟和我們當前和未來產品的其他潛在重要市場，政府當局和第三方付款人越來越多地試圖限制或監管醫療產品和服務的價格，特別是新的和創新的產品和療法，這導致了較低的平均銷售價格。例如，在美國，最近出現了幾項國會調查和聯邦立法，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。最近，特朗普政府的2021年財政年度預算提案包括135.0美元的津貼，用於支持尋求降低藥品價格、增加競爭、降低患者自付藥品成本、增加患者獲得成本較低的仿製藥和生物相似藥的立法提案。儘管其中一些措施和其他措施可能需要額外授權才能生效，但國會和特朗普政府都表示，將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。

此外，美國對管理醫療保健以及歐盟對國家和地區定價和報銷控制的日益重視將給產品定價、報銷和使用帶來額外壓力，這可能會對我們的銷售和經營業績產生不利影響。這些壓力可能來自管理型醫療集團的規則和做法、司法裁決以及與聯邦醫療保險、醫療補助和醫療改革、藥品報銷政策和一般定價相關的政府法律法規。有關醫療改革活動的更多信息，請參閲我們於2020年2月27日提交的Form 10-K年度報告第I部分第1項中的“企業-政府監管-醫療改革”。

如果TAVALISSE和候選產品的市場機會比我們想象的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。

TAVALISSE和我們正在開發的其他候選產品旨在解決的某些疾病是在服務不足和診斷不足的人羣中出現的。我們對患有這些疾病的人數的預測，以及將使用我們的產品或候選產品尋求治療的這些疾病患者的子集，可能都不準確。如果我們對患病率或潛在接受治療的患者數量的估計被證明是不準確的，福斯塔替尼和我們的其他候選產品的市場機會可能比我們認為的要小，我們產生預期收入的前景可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。例如，由新冠肺炎引起的併發症可能會被其他進入市場的預防或治療新冠肺炎的疫苗或療法有效地預防或解決，從而對我們候選產品的市場預測產生負面影響，並對我們的業務產生不利影響。

我們可能需要繼續擴大我們組織的規模，在管理我們的增長方面可能會遇到困難，這可能會對我們的業務和運營結果產生不利影響。*

雖然我們最近大幅擴大了我們組織的規模，但我們可能需要增加更多合格的人員和資源來支持我們的商業銷售隊伍，特別是如果我們目前的銷售隊伍由於持續的新冠肺炎疫情而可能減少的話。我們目前的基礎設施可能不足以支持我們的開發和商業化努力以及預期的增長。未來的增長將給管理層成員帶來巨大的額外責任，包括需要確定、招聘、維持和整合更多的員工，並可能需要一些時間來運營我們業務的其他方面，包括TAVALISSE的商業化和我們其他候選產品的開發。

我們未來的財務業績和我們維持TAVALISSE成功商業化的能力，以及我們將其他可能獲得監管部門批准的候選產品商業化的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。特別是，隨着我們繼續將TAVALISSE商業化，我們將需要支持我們銷售隊伍的培訓和持續活動，並可能需要繼續擴大規模

管理、運營、財務和其他資源。為此，我們必須能夠成功地：

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有效管理我們的發展努力；

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整合更多的管理、行政和製造人員；

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進一步發展我們的市場和銷售組織；以及

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維護足夠的行政、會計和管理信息系統和控制。

我們可能無法完成這些任務或成功管理我們的運營，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。我們未能實現這些目標中的任何一項，包括業務中斷或持續的新冠肺炎疫情造成的其他中斷，都可能對我們的業務和運營產生不利影響。

如果臨牀測試和審批過程中出現問題，我們可能無法成功開發我們的候選產品或將其商業化。*

與福斯塔替尼和其他候選產品的研究、開發和商業化相關的活動必須經過廣泛的臨牀試驗，這可能需要多年的時間，需要大量的支出，但要受到美國食品和藥物管理局(FDA)和其他監管機構以及其他國家類似機構的廣泛監管。在美國和其他外國司法管轄區獲得監管批准的過程既昂貴又漫長，如果真的獲得批准的話。

我們的臨牀試驗可能無法產生令FDA或其他司法管轄區的監管機構滿意的結果。監管過程還需要臨牀前試驗，從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據容易受到不同解釋的影響。FDA在審批過程中有很大的自由裁量權，可以拒絕批准任何NDA或sNDA，並決定我們的數據不足以批准，需要額外的臨牀前、臨牀或其他研究。對從臨牀前和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會推遲、限制或阻止監管部門批准福斯塔替尼用於任何個人的額外適應症。

由於持續的新冠肺炎疫情，我們與監管部門互動的時間也可能會受到延誤，原因是政府僱員缺席或監管部門的努力被轉移，而監管部門的注意力被轉移到其他療法或與新冠肺炎相關的其他活動的批准上，這可能會推遲或限制我們按預期時間表提交計劃的監管申請或開發我們的候選產品並將其商業化的能力。

此外，在產品開發和監管機構審查期間，由於產品審批監管政策的變化，可能會遇到延遲或拒絕的情況，這可能會導致福斯塔替尼或我們其他候選產品的申請延遲批准或拒絕。

我們候選產品的商業化取決於成功完成廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗，以證明其對人類的安全性和有效性。臨牀前試驗和臨牀開發是漫長、昂貴和不確定的過程。

在對我們的候選產品進行臨牀試驗的過程中，我們可能會面臨以下風險：

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候選產品可能不會被證明是有效的；

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候選產品可能會產生有害的副作用；

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臨牀結果可能不會複製早期較小規模試驗的結果；

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我們或與我們合作的第三方可能會受到持續的新冠肺炎疫情不斷演變的影響的重大影響；

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我們、FDA或類似的外國監管機構可以推遲、終止或暫停試驗；

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我們的結果可能在統計學上並不顯著；

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患者招募和登記可能比預期的要慢；

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患者可能退出試驗或不參加試驗；

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監管和臨牀試驗要求、解釋或指南可能會改變。

我們不知道除了已經結束的試驗和目前正在進行的試驗之外，我們是否會被允許對潛在產品進行臨牀試驗。我們或我們的合作伙伴需要幾年時間才能完成任何此類測試，測試的任何階段都可能失敗。試驗的中期結果不一定能預測最終結果，早期試驗中可接受的結果可能不會在以後的試驗中重複。製藥行業的一些公司，包括生物技術公司，在高級臨牀試驗中遭遇了重大挫折，即使在早期的試驗中取得了令人振奮的結果。

FDA對任何批准的產品的監管批准僅限於那些已經證明臨牀安全性和有效性的特定適應症和條件，如果確定我們正在促進TAVALISSE或我們未來的任何候選產品的“標籤外”使用(如果獲得批准)，我們可能會招致重大責任。

任何監管批准都僅限於FDA認為對其安全有效的特定疾病、適應症和患者羣體。例如，FDA批准的TAVALISSE標籤只被批准用於對其他治療反應不足的ITP成人。除了新配方所需的FDA批准外，任何批准產品的新適應症也需要FDA的批准。如果我們的產品和候選產品的任何期望的未來適應症不能獲得FDA的批准，我們有效營銷和銷售我們產品的能力可能會降低，我們的業務可能會受到不利影響。

雖然醫生可能會選擇為產品標籤中未描述的用途以及與臨牀研究測試和監管機構批准的用途不同的用途開藥，但我們推廣產品的能力僅限於FDA特別批准的那些適應症和患者羣體。這些“標籤外”的使用在醫學專科中很常見，在不同的情況下可能構成對一些患者的適當治療。我們已經實施了合規和監督政策和程序，包括內部審查宣傳材料的程序，以阻止將TAVALISSE推廣用於非標籤用途。我們不能保證這些合規活動將阻止或及時發現銷售代表或其他人員在與醫療保健專業人員、患者和其他人溝通時的標籤外促銷行為，特別是如果這些活動對公司隱瞞的話。美國的監管機構通常不會監管醫生在選擇治療時的行為。然而，監管機構確實限制了製藥公司在非標籤使用問題上的溝通。如果我們的促銷活動不符合FDA的規定或指導方針，我們可能會受到這些監管機構的警告或執法行動。此外，如果我們不遵守FDA與促銷和廣告相關的規則和指南，可能會導致FDA發出警告信或無標題信、暫停或從市場上撤回批准的產品、要求召回或罰款，這可能導致資金返還、運營限制、禁令或民事或刑事執法，以及其他後果，其中任何一項都可能損害我們的業務。

儘管監管機構對標籤外的促銷有限制，但FDA和其他監管機構允許公司就其產品進行真實、非誤導性和非宣傳性的科學交流。我們從事醫學教育活動，並與研究人員和潛在的研究人員就我們的臨牀試驗進行溝通。如果FDA或其他監管或執法機構認定我們的

如果有關我們上市產品的信息不符合相關法規要求，並且我們不正當地促進標籤外使用，或者我們關於調查產品的信息不符合相關法規要求，並且我們不正當地從事審批前促銷活動，我們可能面臨重大責任，包括民事和行政補救以及刑事制裁。在此情況下，如果我們的產品不符合相關法規要求，或者我們關於我們的調查產品的信息不符合相關法規要求，或者我們關於我們的調查產品的信息不符合相關法規要求，我們可能會承擔重大責任，包括民事和行政補救以及刑事制裁。

我們可能直接或間接受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律以及其他聯邦和州醫療法律的約束，如果不遵守這些法律，可能會受到重大處罰。我們的員工、獨立承包商、顧問、首席調查員、CRO、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。

我們的業務運營以及與調查人員、醫療專業人員、顧問、第三方付款人和客户的當前和未來安排，可能會使我們面臨廣泛適用的聯邦、州和外國欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，包括反回扣和虛假索賠法律、數據隱私和安全法律以及透明度法律。這些法律可能會約束我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們已獲得監管批准的任何產品，或我們未來獲得監管批准的任何產品。特別是，醫療保健產品和服務的推廣、銷售和營銷，以及醫療保健行業的某些商業安排，都受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷，包括我們產品的標籤外使用、結構和佣金、某些客户激勵計劃以及其他一般業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不當使用或歪曲在招募患者進行臨牀試驗的過程中獲得的信息，在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中製造虛假數據，或非法挪用藥品，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。有關可能影響我們運營能力的醫療法律法規的更多信息，請參閲我們於2020年2月27日提交的Form 10-K年度報告的第一部分第1項中的“企業-政府監管-醫療法律法規”。

我們還面臨員工、獨立承包商、顧問、首席調查員、CRO、商業合作伙伴和供應商的欺詐、不當行為或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意、魯莽和/或玩忽職守的行為，包括未能遵守FDA和其他類似外國監管機構的法律；向FDA和其他類似外國監管機構提供真實、完整和準確的信息；遵守我們制定的製造標準；遵守美國聯邦和州數據隱私、安全、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規以及類似的外國欺詐性不當行為法律；或準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止不當行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。

我們還面臨這樣的風險，即某人或政府可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。確保我們的業務安排符合適用的醫療法律法規的努力將涉及鉅額成本。政府和執法部門可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來的法律、法規或判例法。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、交還、罰款、監禁、額外的報告義務和監督(如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外，合同損害，名譽損害，利潤和未來收入減少，以及削減)。其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和運營結果產生不利影響。

我們受到嚴格的隱私和信息安全法律、法規、政策和合同義務的約束，這些法律、法規、政策、合同義務的變化和不遵守這些要求可能會使我們面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大不利影響。*

我們受眾多聯邦、州和外國法律法規的約束或影響，以及管理個人信息收集、使用、披露、保留和安全的監管指南、政策和合同義務。全球數據保護格局正在迅速演變，在可預見的未來，實施標準和執法實踐可能仍不確定。這種變化可能會給我們的業務帶來不確定性，影響我們或我們的合作者、服務提供商和承包商在某些司法管轄區開展業務或收集、存儲、傳輸、使用和共享個人信息的能力，使我們有必要接受合同中更繁重的義務，導致我們承擔責任或向我們施加額外成本。遵守這些法律、法規和標準的成本很高，而且未來可能會增加。我們或我們的合作者、服務提供商和承包商未能或認為未能遵守聯邦、州或外國的法律或法規、我們的內部政策和程序或我們處理個人信息的合同，都可能導致負面宣傳、轉移管理時間和精力，以及政府實體或其他人對我們提起訴訟。在許多司法管轄區，執法行動和不遵守規定的後果正在上升。

在美國，加利福尼亞州通過了《加州消費者隱私法》(California Consumer Privacy Act，簡稱CCPA)，該法案於2020年1月生效。CCPA為覆蓋的企業建立了隱私框架，包括對加州居民的個人信息和數據隱私權的廣泛定義。CCPA授權施加可能嚴重的法定損害賠償，併為違反數據安全規定了私人訴權。CCPA要求覆蓋的企業向加州居民提供新的披露信息，併為他們提供新的方式來選擇不披露某些個人信息。儘管CCPA對臨牀試驗和其他與研究相關的數據有有限的豁免，但CCPA和其他類似法律可能會影響我們的業務，這取決於CCPA將如何解釋，並體現了我們業務在不斷變化的與個人信息相關的監管環境中的脆弱性。隨着我們擴大業務，CCPA可能會增加我們的合規成本和潛在責任。一些觀察人士指出，CCPA可能標誌着美國更嚴格的隱私立法趨勢的開始。其他州也開始提出類似的法律。

遵守這些和任何其他適用的隱私和數據安全法律法規是一個嚴格且耗時的過程，我們可能需要建立額外的機制來確保遵守新的數據保護規則。如果我們不遵守任何此類法律或法規，我們可能會面臨鉅額罰款和處罰，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。此外，法律並不一致，在大規模數據泄露的情況下遵守法律的成本也很高。

我們的海外業務也可能受到數據保護部門更嚴格的審查或關注。這些地區的許多國家已經或正在建立隱私和數據安全法律框架，我們、我們的合作者、服務提供商(包括我們的CRO)和承包商必須遵守這些法律框架。例如，歐盟通過了2018年5月生效的GDPR，對處理歐盟個人信息(包括臨牀試驗數據)提出了嚴格要求。GDPR已經並將繼續增加我們的合規負擔，包括要求可能繁瑣的文件要求，並授予個人某些權利，以控制我們如何收集、使用、披露、保留和處理有關他們的信息。處理敏感的個人信息，如健康信息，可能會增加GDPR下的合規負擔，這是外國監管機構積極感興趣的話題。此外，GDPR規定了強有力的監管執法和最高可達2000萬歐元或違規公司全球年收入4%的罰款，以金額較大者為準。此外，英國退出歐盟的決定(通常被稱為英國退歐)給英國的數據保護監管帶來了不確定性。特別值得一提的是，儘管《2018年數據保護法》(Data Protection Act Of 2018)“實施”並補充了GDPR，該法案於2018年5月23日獲得皇家批准，現已在英國生效，但根據GDPR，將數據從歐洲經濟區轉移到英國是否仍然合法，目前尚不清楚。在“過渡”期間(I.e.，直到2020年12月31日)，歐盟法律將繼續適用於英國，包括GDPR，之後GDPR將轉換為英國

法律。從2021年開始，英國將成為GDPR下的“第三國”。當我們擴展到其他國家和司法管轄區時，我們可能會受到額外的法律和法規的約束，這些法律和法規可能會影響我們開展業務的方式。

歐洲的數據保護法律，包括GDPR，一般限制將個人信息從歐洲(包括歐洲經濟區、英國和瑞士)轉移到美國和大多數其他國家，除非轉移的各方已經實施了具體的保障措施來保護轉移的個人信息。允許美國公司從歐洲進口個人信息的主要保障措施之一是通過由美國商務部管理的歐盟-美國隱私盾牌(EU-U.S.Privacy Shield)和瑞士-美國隱私盾牌框架(Swiss-U.S.Privacy Shield Framework)。然而，在2020年7月，歐盟法院發佈了一項裁決，宣佈歐盟-美國隱私盾牌框架無效。這一決定還引發了人們的疑問，即歐盟委員會的標準合同條款，是否可以合法地用於從歐洲到美國或大多數其他國家的個人信息傳輸，這是歐盟-美國隱私盾牌(EU-U.S.Privacy Shield)的主要替代方案之一。目前，我們從歐洲到美國和其他國家的個人信息傳輸所依賴的歐盟-美國隱私盾牌(EU-U.S.Privacy Shield)之外，幾乎沒有可行的替代方案。英國和瑞士的數據保護法與歐盟的數據保護法相似，它們可能同樣會使歐盟-美國隱私盾牌(EU-U.S.Privacy Shield)和瑞士-美國隱私盾牌(Swiss-U.S.Privacy Shield)分別作為合法的個人信息從這兩個國家轉移到美國的機制無效。因此，如果我們無法為歐洲的個人信息轉移實施有效的解決方案，我們將面臨更多的監管行動、鉅額罰款和禁止處理來自歐洲的個人信息的禁令, 我們可能會被要求增加我們在歐洲的數據處理能力，並付出巨大的代價。無法將個人信息從歐洲輸入到美國也可能限制我們在歐洲的臨牀試驗活動；並限制我們與受歐洲數據保護法律約束的CRO、服務提供商、承包商和其他公司合作的能力。此外，歐洲以外的其他國家已經或正在考慮制定類似的跨境數據傳輸限制和要求本地數據駐留的法律，這可能會增加我們提供服務和運營業務的成本和複雜性。

我們發佈有關收集、處理、使用和披露個人信息和/或其他機密信息的隱私政策和其他文檔。儘管我們努力遵守我們發佈的政策和其他文檔，但我們有時可能無法遵守，或可能被視為未能遵守。此外，儘管我們做出了努力，但如果我們的員工、承包商、服務提供商或供應商未能按照我們發佈的政策和文檔行事，我們可能無法成功實現合規。如果這些失敗被發現是欺騙性的、不公平的或歪曲我們的實際做法，可能會使我們面臨潛在的外國、地方、州和聯邦行動。此外，我們或我們的合作伙伴獲取信息的患者或研究對象，以及與我們共享此信息的提供者，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權或未能遵守數據保護法或適用的隱私通知，即使我們不承擔責任，辯護也可能代價高昂且耗時，並可能導致負面宣傳，從而損害我們的業務。

加強政府和公眾對藥品製造商向患者援助計劃捐款的審查，或涉及調查或訴訟，可能需要我們修改我們的計劃，並可能對我們的商業實踐產生負面影響，損害我們的聲譽，轉移管理層的注意力，增加我們的費用。

為了幫助患者買得起我們的產品，我們有一個患者援助計劃，幫助經濟困難的患者。這類節目已經成為審查的對象。一些製藥商在集體訴訟中被點名，挑戰他們的患者援助計劃根據各種聯邦和州法律的合法性。我們的病人援助計劃可能會成為類似訴訟的目標。此外，某些州和聯邦執法機構以及國會議員已經開始詢問共同支付援助計劃。一些州立法機構也一直在考慮限制或禁止自付優惠券的提案。

如果我們被認為在這些項目的運作中沒有遵守法律或法規，我們可能會受到損害賠償、罰款、處罰或其他刑事、民事或行政處罰或執法行動。此外，許多組織，包括製藥商，一直受到持續的訴訟、執法

與他們的患者援助計劃和支持相關的活動和和解，其中某些組織已經與適用的執法機構達成或以其他方式同意達成重大民事和解。未來的立法可能會提議建立影響製藥商的要求。我們不能確保我們的合規控制、政策和程序足以防止我們的員工、業務合作伙伴或供應商的行為違反我們所在司法管轄區的法律或法規。政府的調查可能會對我們的商業行為產生負面影響，損害我們的聲譽，轉移管理層的注意力，增加我們的開支。

如果製造商獲得TAVALISSE的仿製版本或與我們競爭的產品的批准，我們的業務可能會受到損害。

根據美國食品、藥物和化粧品法案(FDCA)，FDA可以批准品牌藥物的仿製藥的ANDA，而無需ANDA申請人進行必要的臨牀測試，以獲得上市新藥的批准。一般來説，ANDA申請者通常只需要提交數據，證明其產品具有相同的活性成分、強度、劑型、給藥途徑，並且與品牌產品具有生物等效性，而不是此類臨牀研究。2019年9月，FDA發佈了關於福斯塔替尼二鈉的產品特定生物等效性指南，讓潛在的ANDA申請者瞭解FDA在批准TAVALISSE仿製藥時預計會看到的數據。

FDCA要求申請批准品牌藥物仿製藥的申請人要麼證明其仿製藥沒有侵犯品牌藥物所有者在橙色手冊中列出的任何專利，要麼證明這些專利不能強制執行。這一過程被稱為第四段挑戰。在接到第四段挑戰的通知後，專利所有者有45天的時間向聯邦地區法院提起專利侵權訴訟，起訴該公司尋求ANDA批准其所有者的一項專利所涵蓋的產品。如果這類訴訟開始，FDCA將在FDA批准競爭對手的申請後提供30個月的暫停期。如果訴訟得到了有利於ANDA申請人的解決，或者被質疑的專利在30個月的緩期內到期，緩期將被解除，FDA隨後可能會根據ANDA的批准標準批准申請。一旦ANDA獲得FDA的批准，仿製藥製造商就可以營銷和銷售品牌藥物的仿製藥，與品牌藥物展開競爭。

如果爭議的專利沒有得到維護，或者如果發現仿製藥競爭者沒有侵犯所有者的專利，ANDA程序可能會導致仿製藥競爭。如果這種情況發生在TAVALISSE或與其競爭的產品上，我們的業務將受到損害。我們在《橘子書》中列出了多項專利，其中最後一項預計將於2032年7月到期。

TAVALISSE可能會出現不可預見的安全問題，可能需要我們更改處方信息以添加警告、限制產品使用和/或導致訴訟。這些事件中的任何一個都可能對我們的業務產生負面影響。

發現不可預見的安全問題或對已知問題的更多關注可能會影響我們將TAVALISSE商業化的能力，並可能導致對其允許使用的限制，包括將藥物從市場上召回。

如果我們或其他人在批准後發現TAVALISSE引起的其他不良副作用：

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監管部門可能要求向醫生和藥店添加標籤聲明、具體警告、禁忌症或現場警報；

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監管部門可能會撤回對該產品的批准，並要求我們將批准的藥物退出市場；

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我們可能被要求改變產品的給藥方式，進行額外的臨牀試驗，改變產品的標籤，或實施風險評估和緩解策略，或REMS；

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我們在如何推廣我們的藥物方面可能會受到限制；

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第三方付款人可能會限制TAVALISSE的承保範圍或報銷範圍；

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TAVALISSE的銷售額可能會大幅下降；

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我們可能面臨訴訟或產品責任索賠；以及

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我們的聲譽可能會受損。

任何這些事件都可能阻止我們實現或維持市場對TAVALISSE的接受程度，並可能大幅增加我們的運營成本和開支，進而可能推遲或阻止我們從TAVALISSE的銷售中獲得可觀的收入。

如果批准後出現安全問題，我們的客户、他們的患者或付款人可能會提起代價高昂的產品責任訴訟。產品責任索賠可能會分散管理層對我們核心業務的注意力，辯護成本高昂，並導致針對我們的鉅額損害賠償，這些賠償可能不在保險覆蓋範圍內。如果我們不能成功地為自己辯護，聲稱TAVALISSE造成了傷害，我們將承擔重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致：

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對任何候選產品或我們可能開發的產品的需求減少；

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無法將我們可能開發的任何產品商業化；

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損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注；

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患者退出臨牀研究或者取消研究的；

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相關訴訟的辯護費用較高；

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給予病人鉅額金錢獎勵；以及

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收入損失。

我們目前持有1,000萬美元的產品責任保險，這可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足以支付未來可能出現的任何責任或相關費用的金額獲得保險。這些事件可能會損害我們的業務和經營業績，並導致我們的股價下跌。

如果我們未能履行我們在美國的醫療補助藥品回扣計劃或其他政府定價計劃下的報告和付款義務，我們可能會受到其他法律的額外報銷要求、罰款、制裁和風險敞口，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。

我們參加了由CMS管理的醫療補助藥品回扣計劃，以及美國的其他聯邦和州政府定價計劃，未來我們還可能參加額外的政府定價計劃。這些計劃通常要求我們向政府付款人支付與分發給這些計劃受益人/接受者的藥品相關的回扣或折扣。在某些情況下，例如使用

根據醫療補助藥品回扣計劃，回扣是基於我們每月和每季度向管理該計劃的政府機構報告的定價。定價要求和返點/折扣計算很複雜，不同的產品和計劃各不相同，通常會受到政府或監管機構和法院的解釋。這些計劃的要求，包括例如它們各自的條款和範圍，經常變化。應對當前和未來的變化可能會增加我們的成本，而合規的複雜性將非常耗時。退款發票是以欠款形式提供的，從退款通知相關的銷售到我們收到這些通知之間往往有長達幾個月的時間間隔，這進一步增加了我們準確估計和累積與各州實施的醫療補助計劃相關的退款的能力。因此，不能保證我們能夠確定所有可能導致我們的折扣和回扣支付義務在不同時期有所不同的因素，我們的實際結果可能與我們估計的折扣和回扣津貼有很大不同。估計和假設的變化可能會對我們的業務、經營結果和財務狀況產生不利影響。

此外，衞生與公眾服務部監察長辦公室和其他國會執法和行政機構最近加大了對產品定價要求的關注，包括但不限於製造商用來計算平均製造商價格(AMP)和最佳價格(BP)的方法，以符合醫療補助藥品回扣計劃的報告要求。我們對與我們提交的定價數據相關的錯誤以及對政府付款人的任何多收費用負責。未能進行必要的披露和/或識別多付款項可能會導致根據《聯邦虛假索賠法案》和其他法律法規對我們提出指控。任何要求退還美國政府的款項或對政府調查或執法行動的迴應都將是昂貴和耗時的，可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。此外，如果CMS終止我們的回扣協議，在聯邦醫療補助或醫療保險下，我們承保的門診藥物將不能獲得聯邦付款。

即使對於那些已經或可能獲得監管批准的候選產品，它們也可能無法達到醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人對商業成功所需的市場接受度，在這種情況下，我們可能不會產生顯著的收入或盈利。

對於已經或可能獲得監管批准的我們的候選產品，它們可能無法獲得醫生、醫院管理人員、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人的足夠市場接受度。如果我們的候選產品被批准用於商業銷售，其市場接受度將取決於多個因素，包括以下幾個因素：

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相對方便和容易管理；

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目標患者羣體嘗試新療法的意願和醫生開這些療法的意願；

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醫生是否願意改變他們目前的治療方法；

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醫院和醫院系統將我們的產品候選納入治療選項的意願；

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臨牀試驗中的有效性和安全性論證；

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任何副作用的流行率和嚴重程度；

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能夠以具有競爭力的價格提供候選產品銷售；

●

我們向候選產品收取的價格；

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營銷和分銷支持的實力；以及

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第三方保險的可用性和適當的報銷，以及患者在沒有這種保險和適當的報銷的情況下自付費用的意願。

教育醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人瞭解我們的候選產品的好處可能需要大量資源，而且可能不會成功。如果我們的任何候選產品獲得批准(如果有的話)，但沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能無法持續盈利。

我們未來需要額外的資金來為我們的運營和研究提供足夠的資金。*

到目前為止，我們在繼續我們的研究和開發活動(包括臨牀前研究和臨牀試驗)以及TAVALISSE的商業推出過程中消耗了大量資本。我們可能會在未來尋找其他合作伙伴或被許可人，以進一步開發和商業化福斯塔替尼，以及我們的其他臨牀項目，我們可能無法以商業合理的條款或根本無法獲得這些項目。我們相信，我們現有的資本資源將足以支持我們目前和預計的資金需求，包括至少在未來12個月內繼續在美國商業推出TAVALISSE。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比目前預期的更快地利用我們可用的資本資源。由於與商業推出、候選產品的開發以及其他研究和開發活動相關的許多風險和不確定性，我們無法確定地估計我們未來的產品收入、我們當前和未來合作伙伴的收入、與我們當前和預期的臨牀試驗和其他研究和開發活動相關的增加的資本支出和運營支出的金額。

我們將繼續需要額外的資本，未來所需的資金數額將在很大程度上取決於我們的TAVALISSE商業推出的成功以及我們內部開發的計劃的成功，因為它們將在更晚和更昂貴的臨牀試驗中進行，包括我們可能決定進行的任何關於福斯塔替尼的額外臨牀試驗。我們不知道在有需要時會否有額外的融資，或如果有的話，我們會否以合理的條件獲得融資。我們籌集更多資本的能力，包括我們確保新合作伙伴和繼續支持與合作伙伴現有合作努力的能力，也可能受到潛在的全球經濟狀況惡化以及最近持續的新冠肺炎疫情對美國和世界各地信貸和金融市場的破壞和波動的不利影響。除非我們能夠產生足夠的產品、特許權使用費或里程碑式的收入(這可能永遠不會發生)，否則我們預計將通過公開和/或私募股權證券、債務融資或合作和許可安排，以及通過行使股票期權的收益以及投資我們的現金餘額和短期投資賺取的利息收入，為未來的現金需求提供資金。如果我們未來通過發行股權證券來籌集額外資本，我們的股東屆時可能會經歷嚴重的稀釋。此外，我們還有大量未償還的股票期權。就已行使或可能行使的已發行股票期權或發行的其他股票而言，我們的股東可能會遭受進一步稀釋。進一步, 由於市場狀況或戰略考慮，我們可能會選擇籌集額外資本，即使我們相信我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金，包括根據與Jefferies的銷售協議進行銷售。我們與MidCap的信貸安排涉及某些契約，我們未來能夠獲得的任何其他債務融資可能涉及限制我們業務的運營契約。在我們通過任何新的合作和許可安排籌集額外資金的範圍內，我們可能被要求退還向我們支付的某些款項，向我們的技術或產品候選放棄某些權利，或者以對我們不利的條款授予許可。

根據與MidCap的信貸協議，我們有定期貸款形式的債務，這可能會對我們的財務狀況和我們應對業務變化的能力產生不利影響。此外，如果我們不能滿足信貸協議的某些條件，我們將無法提取貸款的剩餘部分。如果我們不能滿足信貸協議的某些條件，我們將不能動用剩餘的貸款。

2019年9月，我們與MidCap簽訂了信貸協議。根據信貸協議，當定期貸款發生違約事件，導致本金、保費(如有)及利息(如有)在定期貸款到期日之前到期時，吾等須償還到期款項。信貸協議還包括其他一些肯定和限制性的契約。有關信貸協議的其他詳情，請參閲本季度報告(Form 10-Q)第I部分第1項“簡明財務報表附註”的附註13。信用協議中的這些條款和其他條款必須受到密切監督，以確保合規，並可能限制我們發展業務或進行我們認為對我們的業務有利的交易的能力。我們的業務未來可能不會從運營中產生足夠的現金流來償還債務和支持我們的增長戰略。如果我們無法產生這樣的現金流，我們可能會被要求採取一個或多個替代方案，例如重組債務或以可能繁瑣或高度稀釋的條款獲得額外的股本。我們對債務進行再融資的能力將取決於資本市場和我們目前的財務狀況。我們可能無法從事這些活動中的任何一項，或以理想的條款從事這些活動，這可能導致我們目前的債務義務違約。此外，我們不能保證在需要的時候會有額外的融資，或者如果有的話，會以我們滿意的條件提供。此外，即使我們能夠獲得額外的融資，我們也可能被要求用這些收益來償還一部分債務。

我們的負債可能會有其他不利影響，例如：

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我們容易受到不利的總體經濟狀況和更大的競爭壓力的影響；

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將一部分運營現金流用於支付利息，限制了現金用於其他運營目的；

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在規劃或應對商業和工業的變化方面靈活性有限；以及

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我們無法在未來獲得額外的融資。

我們與MidCap的信貸協議包含一項強制性預付款條款，該條款賦予MidCap和/或其代理人在發生違約時要求支付未償還本金和額外利息及費用的權利。我們可能沒有足夠的可用現金，或者在到期前需要償還定期貸款時，我們可能沒有足夠的可用現金或能夠獲得融資，並支付額外的利息和費用。

在結束時，我們獲得了1000萬美元的首批資金。信貸協議還使我們能夠根據我們的選擇獲得額外的5,000萬美元，其中4,000萬美元可分兩批提取，但須滿足某些習慣條件。2020年5月，我們的第二批1000萬美元由MidCap提供資金。如果我們不能滿足這些或其他要求的條件，我們將無法提取剩餘的融資部分，並可能無法以商業合理的條款或根本不能獲得替代融資，這可能會對我們的業務造成不利影響。

我們依賴並可能繼續依賴兩個分銷設施來銷售TAVALISSE和我們的任何候選產品的潛在銷售。

我們銷售TAVALISSE的配送業務目前集中在第三方物流提供商擁有的兩個配送中心。此外，如果我們將來推出任何候選產品，我們的配送業務也可能集中在第三方物流提供商擁有的此類配送中心。庫存水平管理中的任何錯誤和不可預見的庫存短缺都可能對我們的業務造成不利影響。此外，由於自然災害或惡劣天氣，或火災、事故、停電、系統故障或其他不可預見的原因等事件造成的設施運營的任何重大中斷，都可能使我們的很大一部分庫存貶值或受損，並可能對我們的產品分銷和銷售產生不利影響，直到我們能夠獲得替代設施為止。如果我們的任何分銷設施遇到困難，無論是由於

如果由於持續的新冠肺炎疫情(包括全球航運和產品運輸中斷)或其他原因造成的影響，或者出現其他問題或災難，我們無法確保關鍵系統和運營能夠及時或完全恢復，這將對我們的業務產生不利影響。此外，增長可能要求我們進一步擴大現有設施，這可能會以我們無法預測的方式對我們產生不利影響。

我們缺乏生產用於臨牀開發的化合物的能力，如果我們的任何候選產品獲得監管批准，而我們可能無法以可接受的成本或獲得監管批准所需的質量水平及時獲得所需的材料或產品，我們打算依賴第三方進行商業供應、製造和分銷。

我們目前沒有生產TAVALISSE或任何臨牀試驗候選產品所需的製造能力或經驗，包括AIHA的福斯塔替尼、我們的IRAK抑制劑計劃和我們的RIP1抑制劑計劃。我們目前使用的是一家福斯塔替尼的製造商。我們目前沒有，也不打算獲得供應、製造或分銷臨牀前、臨牀或商業數量的藥物物質或產品的基礎設施或能力。對於我們的非合作候選產品的每一次臨牀試驗，我們依賴第三方製造商提供活性藥物成分，以及各種製造商生產起始成分、輔料和配方藥物產品。我們開發候選產品的能力以及商業化供應我們產品的能力將在一定程度上取決於我們能否成功地從第三方獲得我們候選產品中使用的原料藥和其他物質和材料，以及根據法規要求由第三方生產的成品，以及足夠數量的臨牀前和臨牀試驗和商業化所需的成品。如果我們不能發展和維持與這些第三方的供應關係，我們可能無法繼續開發或商業化我們的候選產品。

我們依賴並將繼續依賴某些第三方，包括那些位於美國以外的第三方，作為他們提供的材料或他們製造的成品的有限來源。我們候選產品中使用的藥物物質和其他材料目前只能從一家或有限數量的供應商或製造商處獲得，我們的某些成品候選產品是由一家或有限數量的合同製造商生產的。這些現有供應商或製造商中的任何一個都可以：

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由於設施或設備的意外損壞或損壞或其他原因，不能及時或按要求的數量向我們提供產品；

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未能及時或具有成本效益地提高生產能力，並以更大數量和更高產量生產藥品和成分，或根本不能充分滿足我們的商業需求；

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由於依賴獨家供應商和製造商的相關問題而無法滿足我們的生產需求；

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向我們提供不符合監管要求的產品；

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因業務中斷或財務資不抵債而無法獲得；

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失去經批准來源的監管地位；

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不能或不願意在現有供應協議及時到期、條款可接受或完全到期時續簽此類協議；或

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停止生產或者生產必要的藥品或者製品。

我們目前和預期的未來對這些第三方製造商的依賴可能會對我們在及時和具有競爭力的基礎上開發和商業化候選產品的能力產生不利影響，這可能會對銷售、運營業績和財務狀況產生不利影響。如果我們被要求將製造過程轉移給其他第三方製造商，並且我們能夠找到替代製造商，我們仍然需要滿足

各種監管要求。滿足這些要求可能會導致我們在獲得充足的產品供應和開發中的產品方面遇到重大延誤，而且成本可能會很高。此外，我們可能無法轉移製造商的專有工藝(如果有的話)。這些製造商可能無法及時生產材料或生產符合我們開發時間表和適用法規要求所需的質量或數量的材料，還可能出現合格人員短缺的情況，包括由於新冠肺炎疫情的影響。我們可能無法以可接受的條款維持或續訂我們現有的第三方製造安排，或簽訂新的安排，或者根本不能維持或更新我們現有的第三方製造安排。我們的第三方製造商可以根據他們自己的業務優先順序終止或拒絕續訂我們的製造安排，而此時對我們來説成本很高或不方便。如果我們不能以可接受的條件簽訂合同，以足夠的數量和足夠的質量生產材料，我們計劃的臨牀試驗可能會被大大推遲。生產延遲可能會推遲我們IND申請的提交和/或我們目前計劃或未來可能計劃的臨牀試驗的啟動或完成。

藥品製造商正在接受FDA、藥品監督管理局和其他聯邦和州機構的定期突擊檢查，以確保嚴格遵守cGMP和其他政府法規以及相應的外國標準。我們無法控制第三方製造商是否遵守這些法規和標準，他們可能無法遵守。更換製造商可能很困難，因為潛在製造商的數量有限。我們可能很難或不可能在可接受的條件下迅速找到替代製造商，或者根本不可能。此外，如果我們被要求達成新的供應安排，我們可能無法及時或根本無法從FDA獲得任何替代供應商的批准，這可能會推遲或阻止任何相關候選產品的臨牀開發和商業化。如果我們的第三方製造商或我們未能遵守適用的法規，無論是由於持續的新冠肺炎疫情的影響還是其他原因，都可能導致對我們實施制裁，包括罰款、民事處罰、延遲或未能批准我們的候選產品上市、禁令、延誤、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回產品和化合物、運營限制和刑事起訴，這些都可能對我們的業務產生不利影響。

預測我們任何候選產品的潛在銷量都將是困難的，如果我們的預測不準確，我們的業務可能會受到損害，我們的股票價格可能會受到不利影響。

我們的業務規劃要求我們對任何候選產品的產品需求和收入進行預測或做出假設，如果它們在許多不確定性的情況下獲得批准的話。如果我們依賴我們的合作者或其他第三方在某些地區開展商業活動，並向我們提供準確和及時的信息，這些不確定性可能會增加。由於各種原因(包括以下原因)以及其他風險因素中確定的風險，實際結果可能與預期結果大不相同：

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我們任何候選產品的有效性和安全性，包括相對於已上市產品和第三方正在開發的候選產品的有效性和安全性；

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定價(包括折扣或其他促銷)、報銷、產品退回或召回、競爭、標籤、不良事件和其他影響商業化的項目；

●

特定市場的採用率，包括因各種原因引起的需求波動；

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持續的新冠肺炎大流行帶來的影響；

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患者和醫生對藥物缺乏熟悉度；

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缺乏患者用藥和醫生開處方的歷史；

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缺乏該藥的商業化經驗；

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對病人的實際銷售可能與基於對批發商的銷售的預期大不相同；以及

與患者何時可以商業化使用該藥物以及該藥物在其他地區的採用率有關的不確定性。

我們預計，我們的任何候選產品的銷售收入將繼續在一定程度上基於估計、判斷和會計政策。任何不正確的估計或與監管機構或其他機構在此類估計或會計政策方面的分歧都可能導致我們的指導、預測或之前報告的結果發生變化。預期和實際產品銷售額以及季度和其他結果可能會有很大波動，包括在短期內，這種波動可能會對我們普通股的價格、對我們預測需求和收入的能力的看法以及我們維持和資助我們運營的能力產生不利影響。

我們已經獲得監管部門批准或將來獲得批准的任何產品，都受到或將受到FDA、EMA和其他類似監管機構的廣泛持續監管要求的約束，如果我們未能遵守監管要求，或者如果我們的產品遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰，我們將無法從銷售此類產品中獲得收入，我們產生正現金流的潛力將會減少，為我們的運營提供資金所需的資本將會增加。*

2018年4月，FDA批准TAVALISSE用於治療對之前的治療反應不足的慢性ITP成人患者。2018年5月下旬，我們在美國自行推出了福斯塔替尼。2019年1月，我們與Grifols簽訂了獨家商業化許可協議，將福斯塔替尼商業化，用於在歐洲和土耳其治療、緩解或預防人類疾病，包括慢性或持續性免疫性ITP、AIHA和IgAN。2018年10月，我們與Kissei簽訂了獨家許可和供應協議，在日本、中國、臺灣和韓國的所有適應症中開發和商業化福斯塔替尼。2019年10月，我們還與梅迪森簽訂了兩項獨家許可協議，將福斯塔替尼在加拿大和以色列的所有潛在適應症商業化。我們已獲得監管批准或將來獲得監管批准的任何產品，以及此類產品的製造流程和實踐、批准後的臨牀研究、產品標籤、廣告和促銷活動，都必須受到FDA、EMA和其他類似國際監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與製造有關的現行良好製造規範(CGMP)要求、質量控制、質量保證以及記錄和文件的相應維護、關於向醫生分發樣品的要求、進出口要求和記錄保存。如果我們或我們的供應商在TAVALISSE或我們的任何候選產品方面遇到製造、質量或合規性方面的困難，則在獲得批准時, 無論是由於持續的新冠肺炎疫情的影響(包括全球航運和產品運輸中斷的影響)還是其他原因，我們可能無法獲得或維持監管部門的批准，或無法滿足對此類產品的商業需求，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。

有關處方藥的促銷信息受到各種法律和法規的限制，必須與產品經批准的標籤中的信息一致。因此，我們將不能推廣我們開發的任何產品用於未經批准的適應症或用途。

此外，FDA經常要求進行上市後測試和監督，以監測產品的效果。FDA、EMA和其他類似的國際監管機構可能會以完成此類上市後臨牀研究為條件批准我們的候選產品。這些上市後的研究可能表明，一種產品會導致不良的副作用，或者可能會給患者帶來風險。此外，FDA可能會要求風險評估和緩解策略(REMS)，以幫助確保藥物的益處大於其風險。REMS可能需要包括各種元素，如藥物指南或患者包裝插頁、教育醫療保健提供者瞭解藥物風險的溝通計劃、對誰可以開或分配藥物的限制、患者登記或接受特定健康評估的要求，或FDA認為確保藥物安全使用所必需的其他措施。

如果我們的任何產品、製造商或製造流程在批准之前未知的問題後被發現，或未能遵守法規要求，可能會導致以下行為：

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對我們進行臨牀試驗的能力的限制，包括正在進行或計劃中的試驗的全部或部分臨牀擱置;

●

對產品製造流程的限制；

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對產品營銷的限制；

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對產品分銷的限制；

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進行上市後臨牀試驗的要求；

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無標題、警告信或者其他不良宣傳的；

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產品退出市場；

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拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請；

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產品召回；

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拒絕允許我公司產品進出口的；

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產品被扣押；

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罰款、返還或者返還利潤或者收入；

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拒絕允許我們簽訂供應合同，包括政府合同；

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禁制令；或

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施加民事或刑事處罰。

如果採取這樣的監管措施，我們公司的價值和經營業績將受到不利影響。此外，如果FDA、EMA或任何其他類似的國際監管機構撤回對已經批准或可能獲得批准的產品的批准，我們將無法在相關司法管轄區從該產品的銷售中獲得收入，我們產生正現金流的潛力將會減少，而為我們的運營提供資金所需的資本將會增加。因此，我們繼續在所有合規領域投入大量時間、金錢和精力，包括製造、生產、產品監控、上市後研究和質量控制。

我們沒有也不會獲得所有關於福斯塔替尼和我們授權給Kissei，Grifols和Medison的候選產品的信息。

我們不會也不會獲得有關福斯塔替尼和其他候選產品的所有信息，包括有關商業化計劃、醫療信息戰略、臨牀試驗設計和執行、臨牀試驗的安全性報告、安全性報告、法規事務、過程開發、製造以及Kissei、Grifols和Medison已知的其他領域的潛在重大信息。此外，根據我們與Kissei、Grifols和Medison的協議，我們有保密義務。因此，我們讓股東瞭解福斯塔替尼狀況的能力將受到Kissei、Grifols和/或Medison讓我們瞭解並允許我們向公眾披露此類信息的程度的限制。如果Kissei，Grifols和/或Medison沒有及時通知我們

如果我們考慮到與福斯塔替尼相關的商業化努力，或獲得許可的其他候選產品的臨牀開發或監管審批途徑的狀況，我們可能會做出在我們完全知情的情況下不會做出的運營和/或投資決定，這可能會對我們的業務和運營產生不利影響。

如果我們無法獲得在美國和其他司法管轄區銷售產品的監管批准，我們將不被允許將我們或我們的合作伙伴可能開發的產品商業化。

我們無法預測我們或我們的合作伙伴希望開發的任何產品是否會獲得監管批准。滿足監管要求通常需要多年時間，取決於產品的類型、複雜性和新穎性，並需要投入大量資源。對我們來説特別重要的是與研發和測試有關的要求。

在美國開始人體臨牀試驗之前，我們或我們的合作伙伴需要提交併獲得FDA對IND申請的批准。臨牀試驗受到機構審查委員會和FDA的監督，並且：

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必須符合FDA的良好臨牀實踐和其他適用法規；

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必須滿足機構審查委員會監督的要求；

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必須滿足知情同意的要求；

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繼續接受FDA和監管機構的監督；

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可能需要大量的測試對象；以及

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如果我們、我們的合作者或FDA認為參與這些試驗的受試者面臨不可接受的健康風險，或者FDA發現IND或這些試驗的實施存在缺陷，我們、我們的合作者或FDA可以隨時暫停這些試驗。

雖然我們已經聲明，我們打算為未來的候選產品提交更多IND，但這只是一份意向聲明，我們可能無法這樣做，因為我們可能無法確定潛在的候選產品。此外，FDA可能不會批准我們或我們的合作伙伴可能會及時提交的任何IND，或者根本不會批准。

在獲得FDA批准銷售一種產品之前，我們必須用大量的臨牀證據證明該產品在患者羣體中是安全有效的，以及將被治療的適應症。從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據容易受到不同解釋的影響，這些解釋可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。此外，在產品開發、臨牀試驗和FDA監管審查期間，由於未來立法或行政行動的額外政府法規或FDA政策的變化，可能會遇到延遲或拒絕。不遵守適用的FDA或其他適用的監管要求可能會導致刑事起訴、民事處罰、召回或扣押產品、完全或部分暫停生產或禁令、負面宣傳，以及針對我們潛在產品或我們的其他監管行動。此外，我們在進行和管理獲得監管部門批准所需的臨牀試驗方面的經驗有限。

如果一種產品獲得監管部門的批准，這種批准將僅限於那些通過臨牀試驗證明該產品安全有效的適應症或疾病狀態和條件。我們不能向您保證，我們單獨或與其他公司開發的任何化合物在臨牀試驗中將被證明是安全有效的，並將滿足獲得上市批准所需的所有適用法規要求。

在美國以外，我們或我們的合作伙伴營銷產品的能力取決於是否獲得適當監管機構的營銷授權。這一外國監管審批過程通常包括上述與fda批准相關的所有風險和成本，還可能包括額外的風險和成本，例如這些外國監管機構通常有不同的監管機構。

而FDA的臨牀試驗要求、解釋和指導可能需要額外的臨牀試驗或結果才能獲得候選產品的批准，其中任何一項都可能導致延遲、顯著的額外成本或無法獲得監管部門的批准。然而，不能保證我們或我們的合作伙伴在獲得批准將候選產品推向市場之前，不需要提供更多的信息或分析，或進行更多的臨牀試驗。

我們可能無法擴大我們的產品線，這可能會限制我們的增長和收入潛力。

我們的業務專注於新型小分子藥物的發現、開發和商業化，這些藥物可以顯著改善免疫和血液疾病、癌症和罕見疾病患者的生活。在這方面，我們正在進行內部藥物發現工作，目標是確定新的候選產品，以便進入臨牀試驗。確定新產品候選產品的內部發現工作需要大量的技術、財力和人力資源。這些內部發現努力最初可能在確定潛在的候選產品方面顯示出希望，但由於多種原因，最終未能產生用於臨牀開發的候選產品。例如，在後期的臨牀研究中，潛在的候選產品可能被證明療效不足、有害的副作用、不理想的藥物配置或其他表明它們不太可能是商業上可行的產品的特徵。

除了我們的內部發現努力外，我們擴大開發渠道的戰略還取決於我們成功識別和收購或獲得相關產品候選產品的能力。然而，候選產品的授權和收購是一個競爭激烈的領域，許多其他公司正在尋求與我們可能認為有吸引力的候選產品相同或相似的產品。特別是，由於規模、財力和更廣泛的臨牀開發和商業化能力，擁有更成熟和多樣化收入來源的大公司可能比我們更具競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以可接受的條款授予許可或獲得更多相關候選產品，從而使我們的投資獲得適當回報。如果我們不能通過內部發現努力開發合適的候選產品，無論是由於持續的新冠肺炎疫情的影響還是其他原因，或者如果我們不能成功獲得更多合適的候選產品的權利，我們的業務和增長前景都可能受到影響。即使我們成功地獲得了合適的候選產品的權利，競爭激烈的商業環境可能會導致更高的採購或許可成本，我們對這些潛在產品的投資仍將受到與新藥開發和商業化相關的固有風險的影響。在某些情況下，我們還可能依賴許可方繼續開發許可內技術，並依靠許可方努力保護其基本知識產權。

在收購方面，我們可能無法將目標公司成功地整合到我們現有的業務中，無法維持目標公司的關鍵業務關係，也無法留住被收購業務的關鍵人員。此外，我們可能會承擔未知或或有債務，或產生意想不到的費用。我們進行的任何收購或投資也可能導致我們花費大量資金，發行稀釋證券，承擔或招致大量債務和或有負債，產生鉅額一次性費用，並收購無形資產，這可能導致重大的未來攤銷費用和重大減記，任何這些都可能損害我們的經營業績。

越來越多地使用社交媒體可能會導致責任，並可能損害我們的業務。

我們和我們的員工越來越多地利用社交媒體工具和我們的網站作為溝通手段。儘管我們努力監控不斷變化的社交媒體傳播指南並遵守適用的法律法規，但我們或我們的員工未經授權使用社交媒體傳播我們的產品或業務，或通過這些方式無意中泄露重要的非公開信息，可能會導致我們被發現違反了適用的法律和法規，這可能會引發責任，並對我們的業務造成損害。此外，還存在不適當披露敏感信息的風險，

這可能導致重大的法律和財務風險以及聲譽損害，可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。此外，在社交媒體上發表關於我們或我們產品的負面帖子或評論可能會嚴重損害我們的聲譽、品牌形象和商譽。

我們未來的資金需求將取決於許多不確定的因素。

我們未來的撥款需求將視乎很多因素而定，其中很多因素並非我們所能控制，包括但不限於：

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福斯塔替尼在美國用於治療ITP的商業化成本，或任何其他未來的候選產品(如果任何這樣的候選產品獲得了商業銷售的監管批准)；

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我們在温熱AIHA的第三階段試驗的進展和成功，以及我們對我們的候選產品進行的其他臨牀試驗和臨牀前活動(包括材料的研究和製造)；

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持續和不斷演變的新冠肺炎疫情的任何當前和未來影響；

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我們和我們的合作者提交和批准監管文件和審批的成本和時間；

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我們和我們的合作伙伴開展的研發項目的進展情況；

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我們的研發計劃在廣度上的任何變化；

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能夠實現我們的協作協議中確定的事件，這些事件可能會觸發我們的協作合作伙伴向我們付款；

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我們獲得或許可我們可能尋求追求的其他技術或化合物的能力；

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我們管理自身發展的能力；

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相互競爭的技術和市場發展；

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獲得、執行和保護我們的專利和其他知識產權的成本和時間；以及

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與任何不可預見的訴訟相關的費用，包括任何仲裁和證券集體訴訟。

資金不足可能要求我們推遲、縮減或取消部分或全部商業努力和/或研發計劃，減少人員和運營費用，失去現有許可證下的權利，或在開發的早期階段或以不太有利的條款放棄對候選產品的更大或全部權利，或者可能對我們作為持續經營企業的運營能力產生不利影響。

藥物發現和開發努力可能不會產生成功的候選產品的風險很高。

目前，我們的大部分業務都集中在藥物識別和開發的各個階段。我們目前有各種候選產品處於臨牀測試階段。在我們的行業中，從統計上看，我們確定為潛在候選產品的有限數量的化合物實際上不太可能導致成功的產品開發努力。我們在福斯塔替尼的開發上投入了大量的精力和財力。我們創造產品收入的能力將取決於我們其中一款候選產品的成功開發、監管批准和最終商業化，這要等到監管部門批准之後才能實現。

我們臨牀試驗中的化合物和我們未來潛在藥物化合物的領先地位都受到藥品開發過程中固有風險和失敗的影響。這些風險包括但不限於，在選擇正確的藥物和藥物靶標以及避免不必要的副作用方面的固有困難，以及與產品開發、測試、登記、獲得監管批准、維持監管合規性、製造、競爭以及可能超過當前估計的成本和開支有關的意想不到的問題。在未來的臨牀試驗中，我們或我們的合作伙伴可能會發現比之前完成的臨牀試驗中觀察到的更多副作用和/或更高頻率的副作用。初步和中期臨牀試驗的結果不一定預示臨牀或商業成功，較大的後期臨牀試驗可能無法證實先前臨牀試驗中觀察到的結果。類似地，臨牀試驗可能顯示一種候選產品在特定適應症下對某些患者羣體是安全有效的，但其他臨牀試驗可能無法在該人羣的子集或不同的患者羣體中確認這些結果，這可能會限制該產品候選產品的潛在市場。關於我們自己正在開發的化合物，我們已經在現有化合物知識的基礎上建立了啟動臨牀試驗的預期時間表。然而，我們不能保證我們將達到臨牀開發的任何一個時間表。此外，候選產品已完成的早期臨牀試驗的初步結果不一定能預測最終結果，這些結果可能不會在以後的臨牀試驗中重複。

由於累積的臨牀前證據(PK、藥效學、安全性和/或其他因素)或早期臨牀結果是否會在以後的臨牀試驗中觀察到存在不確定性，我們不能對我們未來臨牀試驗的可能結果或這些結果對我們業務的影響作出保證。如果我們的臨牀試驗不能達到主要療效終點，我們業務的商業前景可能會受到損害，我們創造產品收入的能力可能會被推遲或取消，或者我們可能會被迫採取其他符合股東最佳利益的戰略選擇，包括降低成本的措施。如果我們無法以商業上合理的條款或根本不能獲得足夠的資金或進行戰略交易，我們可能需要實施進一步的成本削減戰略，這可能會對我們的商業努力和/或未來候選產品的研發活動產生重大影響，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和運營結果。此外，這些成本削減策略可能導致我們進一步縮減業務，或採取其他對股東不利的行動。

臨牀測試的延誤可能會增加我們的成本。*

如果我們無法找到並招募足夠數量的合格患者參加FDA或其他監管機構要求的這些臨牀試驗，無論是由於持續的新冠肺炎疫情的影響還是其他原因，我們可能無法為我們的候選產品啟動或繼續進行臨牀研究或試驗。即使我們能夠在我們的臨牀試驗中招募足夠數量的患者，如果登記的速度比我們預期的要慢，我們候選產品的開發成本可能會增加，臨牀試驗的完成可能會推遲，或者我們的臨牀試驗可能會變得過於昂貴而無法完成。臨牀測試的重大延誤可能會對我們的產品開發成本和時間產生負面影響。我們對時機的估計是基於一些假設，包括基於我們其他臨牀項目過去經驗的假設。如果我們不能按計劃的速度招募患者參加這些試驗，臨牀計劃的完成可能會推遲，實施該計劃的成本可能會增加，這兩種情況都可能損害我們的業務。

臨牀試驗可能會因為各種原因而延遲，包括延遲獲得監管部門的批准才能開始一項研究，延遲擴大研究的規模，延遲與預期臨牀地點就可接受的臨牀試驗協議條款達成協議，延遲獲得機構審查委員會的批准以在預期的臨牀地點進行研究，或者延遲招募受試者參與研究。此外，我們通常依靠第三方臨牀研究人員進行臨牀試驗，並依靠其他第三方組織監督此類試驗的操作並進行數據收集和分析。臨牀研究人員不是我們的僱員，我們無法控制他們投入我們項目的資源數量或時間安排。第三方組織未能履行其義務，無論是由於持續的新冠肺炎疫情的影響還是其他原因，都可能對我們產品的臨牀開發產生不利影響。因此，如果這些各方不及時履行義務，我們可能面臨更多我們無法控制的拖延因素。例如，任何數量的這些問題都可能出現，因為我們的臨牀試驗導致了延遲。這類延誤可能是由於上述原因或其他原因造成的。

如果我們延遲進行臨牀試驗或獲得監管部門的批准，我們的產品開發成本將會增加。例如，我們可能需要向第三方調查人員和組織支付額外費用以保留他們的服務，或者我們可能需要支付招聘獎勵。如果延誤嚴重，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們盈利的能力也將被推遲。此外，這些第三方調查人員和組織也可能與其他商業實體有關係，其中一些可能會與我們競爭。如果這些第三方調查人員和組織以犧牲我們的利益為代價協助我們的競爭對手，可能會損害我們的競爭地位。

由於新冠肺炎疫情不斷演變的影響，對於我們的幾個發展項目，由於員工資源或其他方面的限制，我們在招募和評估患者、維持患者登記、供應研究藥物、報告試驗結果或與監管機構、倫理委員會或其他重要機構互動方面的能力正在中斷或延遲。此外，如果隔離阻礙了患者的行動或中斷了醫療服務，一些患者可能無法或不願意遵守臨牀試驗方案。同樣，我們招聘和留住患者、首席研究人員和現場工作人員的能力，作為醫療保健提供者，他們可能增加了對新冠肺炎的接觸，並對我們的臨牀試驗運營產生了不利影響。鑑於新冠肺炎疫情的不斷變化的影響，我們已經並將繼續採取措施，實施遠程和虛擬的臨牀開發方法，包括可能的遠程患者監護，如果新冠肺炎疫情持續並持續較長一段時間，我們可能會遇到臨牀開發時間表的重大中斷，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。

我們已經從FDA獲得了用於治療ITP和温熱AIHA的福斯塔替尼的孤兒藥物指定，但我們可能無法獲得或保持用於治療ITP、温熱AIHA或我們的其他候選產品的福斯塔替尼的孤兒藥物指定或排他性，或者我們可能無法維持與孤兒藥物指定相關的益處，包括潛在的市場排他性。

我們在美國獲得了治療ITP和温熱AIHA的福斯塔替尼的孤兒藥物稱號。我們可能會在未來為其他候選產品尋求孤兒藥物稱號。根據《孤兒藥品法》(Orphan Drug Act)，FDA可以將用於治療罕見疾病或疾病的藥物或生物藥物指定為孤兒藥物。罕見疾病或疾病的定義是，發生在美國少於20萬名患者或超過20萬名患者中的藥物或生物藥物，而在美國，沒有合理的預期可以從美國的銷售中收回研發藥物的成本。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。此外，如果一種具有孤兒藥物指定的產品隨後獲得了FDA對其具有這種指定的疾病的第一次批准，該產品有權獲得孤兒藥物獨家經營權，這意味着FDA可能不會批准任何其他申請，包括完整的NDA，在七年內銷售相同適應症的同一藥物，除非在有限的情況下，例如顯示出相對於具有孤兒藥物獨佔性的產品的臨牀優勢，或者製造商無法保證足夠的產品數量。

我們不能向您保證，未來任何其他候選產品的孤兒藥物指定申請都會獲得批准。如果我們無法獲得美國其他候選產品的孤兒藥物指定，我們將沒有資格獲得因孤兒藥物指定而導致的市場獨佔期，也沒有資格獲得與孤兒藥物指定相關的經濟獎勵。儘管我們已經獲得了治療ITP和温熱AIHA的福斯塔替尼的孤兒藥物指定，但由於與開發藥品相關的不確定性，我們可能不是第一個獲得上市批准的孤兒指定藥物。此外，如果我們尋求批准比孤兒指定的適應症更廣泛的適應症，或者如果FDA後來確定指定的適應症存在重大缺陷，或者如果製造商不能保證足夠數量的產品來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，那麼福斯塔替尼在美國治療ITP、温熱AIHA或任何未來候選產品的獨家營銷權可能會受到限制。此外，即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為具有不同活性部分的不同藥物可以被批准用於相同的條件。即使在孤兒產品獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種藥物更安全、更有效或更有效，則FDA隨後可以針對相同的情況批准具有相同活性部分的相同藥物。

對病人護理的重大貢獻。孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。

如果我們不能吸引和留住關鍵員工和關係，我們的研發工作將受到嚴重威脅。

作為一家小公司，我們的成功取決於我們的主要管理層和科學人員的持續貢獻，以及我們在面對對這些人員的激烈競爭時與領先的學術機構、科學家和公司發展和保持重要關係的能力。特別是，我們的研究項目取決於我們吸引和留住高技能化學家、其他科學家以及開發、監管和臨牀人員的能力。如果我們失去任何關鍵人員的服務，我們的研發工作可能會受到嚴重和不利的影響。我們的員工可以隨時終止與我們的僱傭關係。

由於我們經營虧損的歷史和未來盈利能力的不確定性，我們作為一家公司的成功是不確定的。

在截至2020年9月30日的9個月中，我們的運營虧損約1010萬美元。除2010年外，自1996年6月成立以來，我們每年都在運營中蒙受損失，這在很大程度上是由於識別和驗證新產品候選產品以及進行我們的開發工作所需的鉅額研發支出，以及我們正在為TAVALISSE進行的商業努力的成本。我們預計，至少在未來12個月內，我們的運營將繼續虧損，而且無法保證我們在可預見的未來會產生年度運營收入。目前，根據我們的合作協議，我們的潛在收入來源是我們的TAVALISE銷售、預付款、研發或有付款和特許權使用費付款，如果我們的合作者不能完成某些活動或產生這些或有付款所依賴的淨銷售額，這些收入可能永遠不會實現。如果我們未來的候選藥物沒有通過或沒有獲得監管部門的批准，或者如果我們的藥物沒有獲得可持續的市場接受，我們可能就不會盈利。截至2020年9月30日，我們的累計赤字約為13億美元。我們未來的虧損或盈利(如果有的話)的程度，特別是由於持續的新冠肺炎疫情，是高度不確定的。

如果我們的公司合作或許可協議不成功，或者如果我們未能形成新的公司合作或許可協議，我們的研發工作可能會被推遲。

我們的戰略取決於現在和未來與第三方的多種協作安排和許可協議的形成和可持續性。我們不僅依靠這些安排獲得財政資源，而且還依賴於我們現在和未來在臨牀試驗、製造、銷售和營銷方面所需的專業知識，以及獲得技術權利的許可證。到目前為止，我們已經與企業合作伙伴達成了幾項這樣的安排；但是，我們不知道這些合作或與第三方的額外合作(如果有的話)是否會投入足夠的資源，或者第三方的任何開發或商業化努力是否會成功。此外，我們的公司合作伙伴可能會推遲臨牀試驗、為臨牀試驗計劃提供不足的資金、停止臨牀試驗或放棄候選藥物或開發計劃。如果合作伙伴因任何原因(包括公司重組)未能開發或商業化其有權從我們那裏獲得的化合物或產品，這種失敗可能會推遲我們正在進行的研發工作，因為我們可能不會收到任何未來付款，我們也不會收到與該化合物或產品相關的任何版税。我們正在進行一項第三階段臨牀計劃，自行研究AIHA中的福斯塔替尼。我們未來可能會為福斯塔替尼的臨牀開發和商業化尋找另一個合作伙伴或被許可方，以及我們的其他臨牀項目，我們可能無法以商業合理的條款或根本無法獲得這些項目。如果我們不能形成新的合作或簽訂新的許可協議，我們的研發工作可能會被推遲。此外，我們的一些合作藥物發現和開發項目的繼續可能取決於我們公司合作的定期更新。

我們的每一次合作都可能隨時被另一方終止，並且我們可能無法以可接受的條款續訂這些合作(如果根本不能續訂)，也可能無法以可接受的條款協商更多的公司合作。

完全沒有。如果這些協作終止或不續訂，由此造成的任何協作收入損失或我們協作合作伙伴的資源和專業知識損失都可能對我們的業務產生不利影響。

還可能與合作伙伴就特定化合物的專有權產生衝突。雖然我們現有的合作協議通常規定，對於從某些化合物或衍生化合物開發的藥物，我們保留里程碑付款、特許權使用費權利和/或收入分享，但任何此類付款或特許權使用費可能會降低費率，並且可能會因對此類藥物適用付款條款或衍生付款條款而產生爭議，我們可能無法在此類糾紛中勝訴。例如，2018年9月，BerGenBio向我們送達了一份仲裁通知，尋求與我們2011年6月許可協議下的條款解釋相關的聲明性救濟，特別是在BerGenBio許可或銷售程序中的產品和/或將BerGenBio出售給第三方的情況下，這些條款涉及各方的權利和義務。仲裁小組駁回了BerGenBio尋求的六項聲明中的四項，此後我們同意了BerGenBio要求的剩餘聲明之一。並認為，如果BerGenBio的股東出售對BerGenBio沒有金錢利益的股份，我們將無權獲得此類出售所得收益的一部分。*在這種情況下，收入份額條款沒有觸發，里程碑和特許權使用費支付條款仍然有效。*雖然我們不相信這一決定會對我們的運營、現金流或財務狀況產生不利影響，但我們不能就任何此類影響做出保證。另外, 我們的合作者的管理團隊可能會因為各種原因(包括被收購)而發生變化。不同的管理團隊或合作伙伴的收購公司可能會有不同的優先順序，這可能會對與我們的合作產生不利的結果。

我們也是各種許可協議的一方，這些協議賦予我們在研發過程中使用特定技術的權利。我們獲得許可技術所依據的協議允許我們的許可方在某些情況下終止協議。如果我們不能繼續以商業合理的條款許可這些和未來的技術，我們的產品開發和研究可能會被推遲或受到其他不利影響。

如果我們的合作者或顧問與我們之間發生衝突，他們中的任何一個都可能為了自己的利益而行事，這可能會損害我們股東的利益。

如果我們與我們的公司合作者或科學顧問之間出現衝突，另一方可能會出於自身利益而不是我們股東的利益行事。我們的一些企業合作伙伴正在每個疾病領域進行多項產品開發工作，這些領域是與我們合作的主題，或者可能被收購或與擁有競爭項目的公司合併。在我們的一些合作中，我們同意不獨立或與任何第三方進行任何與我們合作下進行的研究相競爭的研究。然而，我們的合作者可以單獨或與其他人一起開發相關領域的產品，這些產品與這些合作的主題產品或潛在產品具有競爭力。競爭產品，無論是由我們的合作者開發的，還是我們的合作者有權使用的，都可能導致他們撤回對我們的候選產品的支持。

如果我們的任何公司合作伙伴違反或終止了與我們的協議，或者以其他方式未能成功和及時地開展合作活動，受影響的候選產品或研究項目的臨牀前或臨牀開發或商業化可能會被推遲或終止。我們通常不控制公司合作者向我們的計劃或潛在產品投入的資源的數量和時間。我們不知道當前或未來的合作伙伴(如果有的話)是否會單獨或與包括我們的競爭對手在內的其他合作伙伴合作，尋求替代技術或開發替代產品，以此作為開發針對與我們的合作安排所針對的疾病的治療方法的一種手段。

我們的成功有賴於我們和第三方擁有的知識產權，我們對這些權利的興趣是複雜和不確定的。*

我們的成功在很大程度上將取決於我們自己、我們的被許可人以及我們的許可人是否有能力為每一方各自的技術以及因應用這些技術而產生的化合物和其他產品(如果有的話)獲得和捍衞專利。例如，在考慮了專利期調整和延長規則後，福斯塔替尼作為物質成分被涵蓋在美國頒發的一項專利中，該專利的預期到期日為2031年9月。

在未來，我們的專利地位可能非常不確定，涉及複雜的法律和事實問題。例如，我們可能參與美國專利商標局的授權後訴訟。撥款後的訴訟是複雜和昂貴的法律程序，不能保證我們會在任何這類訴訟中勝訴。授權後的訴訟可能導致我們失去專利權和/或我們的運營自由和/或要求我們支付高額版税。此外，第三方可能會對我們頒發的專利的有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利通過美國專利商標局或非美國專利局的幹擾、反對或無效訴訟而被縮小、無效或無法強制執行。任何對我們專利的成功反對都可能剝奪我們成功將福斯塔替尼或其他候選產品商業化所必需的獨家權利。也可以對補充專利提出異議，如配方、製造方法和使用方法，這些專利的目的是將整個產品組合的專利壽命延長到涵蓋物質組成的專利壽命之外。對任何此類補充專利的成功反對，可能會影響我們將整個產品組合的壽命延長到相關成分物質專利之外的能力。

可能會產生額外的不確定性，因為到目前為止，還沒有出現關於生物技術專利中允許的法律主張的廣度的一致政策。因此，我們無法預測我們或其他公司的專利所允許的權利要求的廣度。

由於未來對我們專有權的保護程度不確定，我們不能向您保證：

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我們是第一個做出每一項待審專利申請所涵蓋的發明的公司；

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我們是這些發明的第一批專利申請者；

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其他公司不會獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術；

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我們的任何未決專利申請都將產生已頒發的專利；

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授予我們或我們的合作者的任何專利將為商業上可行的產品提供基礎，或將為我們提供任何競爭優勢，或不會受到第三方的挑戰；

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我們將開發更多可申請專利的專有技術；或

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別人的專利不會對我們做生意的能力產生負面影響。

我們依靠商業祕密來保護我們認為不適合或不能獲得專利保護的技術；然而，商業祕密很難保護。雖然我們要求員工、合作者和顧問簽訂保密協議，但如果其他人未經授權使用或披露或合法開發我們的商業祕密或其他專有信息，我們可能無法充分保護這些信息。

我們是某些對我們的業務非常重要的許可內協議的一方，我們通常不控制許可內技術的起訴。因此，我們無法像對我們內部開發的技術那樣對這一知識產權進行同樣程度的控制。此外，我們的一些學術機構

機構許可人、研究合作者和科學顧問有權發佈我們有權獲得的數據和信息。如果我們不能對我們的技術和與我們合作相關的其他機密信息保密，我們接受專利保護或保護我們專有信息的能力可能會受到損害。此外，我們獲得許可的一些技術依賴於利用美國政府資源開發的專利發明。

美國政府在這類專利中保留法律規定的某些權利，並可以選擇行使這些權利。如果我們未能履行規定的義務，我們的某些許可證可能會被終止。如果我們未能履行這些義務，而我們的任何許可人行使了他們的終止權，我們可能會失去這些協議下的權利。如果我們失去任何權利，可能會對我們經營業務的方式產生不利影響。此外，由於我們的某些許可是從屬許可，許可人的行為可能會影響我們在這些許可下的權利。

如果發生侵犯或挪用他人專有權的糾紛，這類糾紛可能代價高昂，並導致我們的研發活動和合作夥伴關係的延誤。

我們的成功在一定程度上將取決於我們在不侵犯或挪用他人所有權的情況下運營的能力。有許多已頒發的專利和第三方提交的專利申請涉及與我們的許可方或我們的許可方相似或相同的產品或工藝，其他專利或專利申請可能會在未來提交。第三方也可能擁有版權或商標。不能保證我們或我們許可方的活動不會侵犯他人的知識產權。我們認為，行業內可能會有關於專利和其他知識產權的重大訴訟，我們不知道我們的合作者或我們是否會在任何此類訴訟中勝訴。任何針對我們的合作者或我們要求損害賠償或試圖禁止與受影響產品有關的商業活動的法律行動，我們的方法或流程可能：

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要求我們的合作者或我們獲得許可，以繼續使用、製造或營銷受影響的產品、方法或過程，這些產品、方法或過程可能無法以商業合理的條款獲得(如果有的話)；

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阻止我們使用他人持有的專利中要求保護的標的物；

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使我們承擔潛在的損害賠償責任；

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消耗我們相當一部分的管理和財政資源；以及

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導致訴訟或行政訴訟，無論我們是贏是輸，都可能代價高昂。

我們的有效税率可能會波動，我們在税收管轄區承擔的義務可能會超過應計金額。

我們在美國許多州和地區都要交税。因此，我們的實際税率是由我們經營的不同地區的適用税率組合而成的。在編制我們的財務報表時，我們估計了在每個這樣的地方需要繳納的税款。然而，由於許多因素，我們的有效税率可能會與過去有所不同，包括新頒佈的聯邦所得税法的通過、各州盈利能力組合的變化、對我們税務申報的審查和審計結果、我們無法與税務機關達成或維持可接受的協議、所得税會計的變化以及税法的變化。這些因素中的任何一個都可能導致我們的實際税率與前幾個時期或我們目前的預期有很大不同，並可能導致納税義務超過我們財務報表中應計的金額。

税收法律或法規最近的變化和未來可能發生的變化可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。*

2017年12月22日，特朗普總統簽署了《2017年減税和就業法案》(Tax Act Of 2017)，該法案對1986年修訂後的《國税法》(Internal Revenue Code)進行了重大修訂。美國國税局(US Internal Revenue Service)和其他税務機構未來就税法提供的指導可能會影響我們，以及美國國税局(US Internal Revenue Service)和美國國税局(IRS)

税法可能會在未來的立法中被廢除或修改。公司税率的變化，與我們的美國業務相關的遞延税淨資產的變現，外國收益的徵税, 税法或未來税改立法下的費用扣除可能會對我們的遞延税收資產的價值產生實質性影響，可能會在本課税年度或未來納税年度產生重大的一次性費用。, 這可能會增加我們未來在美國的税收支出。上述項目，以及未來税法的任何其他變化，都可能對我們的業務、現金流、財務狀況產生實質性的不利影響。或行動的結果。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守税法或任何新頒佈的聯邦税收立法。

2020年3月27日，特朗普總統簽署了冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案，或稱CARE法案，該法案在税法的某些方面對某些損失、利息費用扣除和最低税收抵免施加了限制，提供了臨時救濟。

我們利用淨營業虧損和某些其他税收屬性的能力是不確定的，可能是有限的。*

我們是否有能力使用聯邦和州的NOL來抵消未來潛在的應税收入和相關所得税，這取決於我們在NOL到期之前產生的未來應税收入，我們無法確定地預測我們何時或是否會產生足夠的應税收入來使用我們所有的NOL。在2018年之前產生的聯邦NOL將繼續受NOL結轉規則的管轄，就像它們在税法通過之前一樣，這意味着通常情況下，如果它們在此之前沒有使用，它們將在生成後20年失效。許多州都有類似的法律。因此，我們的聯邦和州NOL可能到期時未使用，也無法用於抵消未來的所得税債務。根據經CARE法案修改的税法，在2017年12月31日之後至2021年1月1日之前的納税年度產生的聯邦NOL可以結轉到此類虧損之前的五個納税年度中的每一個，而2020年12月31日之後開始的納税年度產生的NOL不得結轉。此外，在截至2017年12月31日的納税年度產生的聯邦淨營業虧損可以無限期結轉，但在2021年1月1日之後的納税年度，此類聯邦NOL的扣除額可能限制在本年度應納税所得額的80%。根據A.B.85，公司在加州的淨營業虧損結轉在2020、2021和2022納税年度暫停，但使用這些結轉的期限延長了。此外，根據修訂後的1986年《國税法》(Internal Revenue Code，簡稱國税法)第382條和第383條中關於所有權變更的規定以及類似的國家規定，利用淨營業虧損來抵銷未來潛在的應税收入和相關所得税，受到年度限制。, 這可能導致在未來使用之前的淨營業虧損到期。一般而言，根據該準則，如果一家公司經歷“所有權變更”，一般定義為其股權在三年期間的變動超過50%(按價值計算)，則該公司利用變動前淨營業虧損和其他變動前税收屬性(如研究和開發信貸結轉)抵銷變動後應税收入或税款的能力可能是有限的。我們的股票發行和股票所有權的其他變化，其中一些不在我們的控制範圍內，可能已經或未來可能導致所有權變化。雖然我們已完成研究，合理地保證所有權變更的限制不會適用，但我們不能肯定税務當局會得出同樣的結論。如果在審查或審計後適用所有權變更限制，我們的國內淨營業虧損和税收抵免結轉的使用在未來期間可能受到限制，部分結轉可能在可用於減少未來所得税負債之前到期。此外，我們利用淨營業虧損的能力是以我們實現盈利和產生美國聯邦應税收入為條件的。

因為我們期望依賴於協作和許可協議，所以我們可能無法實現我們的戰略目標。

我們在短期內創造收入的能力取決於確認某些預付款的時間、我們現有協作協議中某些付款觸發事件的實現情況，以及我們與第三方簽訂其他協作協議的能力。我們是否有能力進行新的合作，以及在這些合作下可能確認的收入(如果有的話)是非常不確定的。如果我們無法達成一項或多項新的合作，我們的業務前景可能會受到損害，這可能會立即對我們繼續開發化合物的能力和我們股票的交易價格產生不利影響。我們進行合作的能力可能取決於許多因素，例如我們的臨牀試驗結果、競爭因素和契合度。

我們的一個項目與另一家公司的風險承受能力之間的關係，包括監管問題、專利組合、臨牀流水線、可獲得數據的階段，特別是在早期、總體公司目標和財務狀況方面。

到目前為止，我們收入的一部分與我們每項合作協議的研究或過渡階段有關。這些收入是特定時期的，這些收入對我們運營結果的影響至少部分被相應的研究成本所抵消。在每項合作協議的研究或過渡階段完成後，額外的收入只能來自里程碑和/或其他或有事件的實現所觸發的付款，以及特許權使用費，除非滿足某些條件，否則可能根本不會支付特許權使用費。由於不成功的研究工作可能使我們無法收到這些協議下的任何或有付款，這一風險增加了。我們從協作安排中獲得的收入也受到我們和我們的合作者付出努力的時機以及鉛化合物識別時機的重大影響。我們已經收到了與Grifols、Kissei、Medison、Aclaris、Celgene、BMS、AZ、BerGenBio、Janssen PharmPharmtica N.V.、強生公司、諾華製藥公司、第一核電站、默克製藥有限公司、默克公司、默克Serono公司和輝瑞公司的合作付款。根據許多協議，在合作者將候選產品提前進入臨牀測試之前，可能不會獲得未來的付款，而這可能永遠不會發生，或者直到很久以後才會發生。如果我們不能根據我們的預期或行業分析師的預期在我們的合作下產生收入，這種失敗可能會損害我們的業務，並立即對我們普通股的交易價格產生不利影響。

我們的業務要求我們從特許權使用費和許可協議中獲得可觀的收入。到目前為止，我們還沒有收到任何商業銷售藥物的專利税收入，我們也不知道何時才能收到這些收入，如果有的話。

證券集體訴訟或其他訴訟可能導致重大損害賠償，並可能轉移管理層的時間和注意力。

我們過去曾受到集體訴訟，未來我們可能也會受到訴訟，比如如果我們的公司戰略發生變化，可能會發生的訴訟。這些訴訟和其他訴訟受到固有不確定性的影響，與訴訟相關的實際費用將取決於許多未知因素。訴訟的結果必然是不確定的，我們可能被迫花費大量資源為這類訴訟辯護，我們可能不會獲勝。對我們的管理層來説，監控和防範法律行動非常耗時，並削弱了我們將內部資源完全集中在業務活動上的能力。此外，我們可能會招致與任何此類訴訟相關的大量法律費用和費用。我們沒有為與任何這類潛在訴訟相關的任何潛在責任建立任何準備金。將來，我們可能會招致判決或就金錢損害索賠達成和解。在任何此類行動中做出有損我們利益的決定可能會導致支付鉅額損害賠償金或罰款，並可能對我們的現金流、運營結果和財務狀況產生不利影響。

全球經濟狀況可能會對我們的業務產生不利影響。

美國政府已經表示，它打算改變其國際貿易政策的做法，在某些情況下，它還打算重新談判，甚至可能終止某些現有的與外國的雙邊或多邊貿易協定和條約。此外，美國政府已經開始或正在考慮對某些外國商品徵收關税。與此相關的是，包括中國在內的某些外國政府已經或正在考慮對某些美國商品徵收關税。目前尚不清楚美國政府或外國政府將會或不會在關税或其他國際貿易協議和政策方面做些什麼。貿易戰或其他與關税或國際貿易協定或政策相關的政府行動有可能擾亂我們的研究活動，影響我們的供應商和/或美國經濟或其某些部門，從而可能對我們的業務產生不利影響。

如果我們的競爭對手開發出比我們更有效的技術，我們的商業機會將會減少或消失。

生物技術和製藥行業競爭激烈，並受到快速而重大的技術變革的影響。我們試圖發現的許多藥物將與現有療法競爭。此外，許多公司正在致力於開發針對我們目標的相同疾病和條件的藥物。例如，新藥品的商業化競爭非常激烈，我們在TAVALISSE方面面臨着激烈的競爭，在TAVALISSE方面，現有的治療ITP的療法和候選藥物正在開發中，這些療法可能是TAVALISSE的替代療法。我們的許多競爭對手，包括一些與我們直接競爭的大型製藥公司，比我們擁有更多的財力和將批准的產品商業化的專業知識。此外，我們的許多競爭對手都是大型製藥公司，它們將有更大的能力降低競爭藥品的價格，以努力獲得市場份額，並削弱我們本來可能能夠提供給支付者的價值主張。我們面臨並將繼續面臨來自制藥和生物技術公司的激烈競爭，以及來自美國和國外的學術和研究機構以及政府機構的激烈競爭。其中一些競爭對手正在開發與我們的研究項目針對相同疾病和條件的藥物。我們的競爭對手，包括完全整合的製藥公司，有廣泛的藥物發現努力，並正在開發新的小分子藥物。我們還面臨着來自追求相同或相似技術的組織的激烈競爭，包括髮現對化合物篩選有用的目標。, 就像我們在藥物發現過程中使用的技術一樣。

競爭也可能來自以下方面：

●

新的或更好的目標識別或確認方法；

●

TAVALISSE或我們競爭產品的通用版本；

●

預防或降低發病率的其他藥物開發技術和方法；

●

新的小分子；或

●

其他類別的治療劑。

我們的競爭對手或他們的合作伙伴可能會利用發現技術和技巧，或者與合作者合作，以便比我們或我們的合作者能夠更快或更成功地開發產品。我們的許多競爭對手，特別是大型製藥公司，比我們擁有更多的財政、技術和人力資源以及更多的研發人員。此外，學術機構、政府機構和其他進行研究的公共和私人組織可能會就潛在的競爭產品或技術尋求專利保護，並可能與我們的競爭對手建立獨家合作或許可關係。

我們相信，我們的競爭力在一定程度上取決於我們創造、維護和許可科學先進技術的能力，取決於我們和我們的合作者基於該技術開發和商業化藥品的能力，以及我們吸引和留住合格人員、獲得專利保護或以其他方式開發專有技術或流程以及確保在技術構思和基於我們技術的產品的商業銷售之間的預期相當長的一段時間內獲得足夠資本資源的能力。我們的任何合作者或我們在上述任何領域的失敗都可能阻礙我們潛在藥物目標的成功商業化。

我們的許多競爭對手，無論是單獨或與其協作合作伙伴一起，都比我們在以下方面擁有更豐富的經驗：

●

識別和確認目標；

●

針對目標篩選化合物；以及

●

進行臨牀前試驗和臨牀試驗。

因此，我們的競爭對手可能會在我們之前成功地獲得專利保護、識別或驗證新的目標或發現新的藥物化合物。

我們的競爭對手可能會開發比我們正在開發的任何技術和藥物更有效或更便宜的技術和藥物，或者會使我們的技術和產品候選過時和缺乏競爭力。此外，我們的競爭對手可能會更快地獲得FDA或其他監管機構對候選產品的批准。在我們之前完成臨牀試驗、獲得必要的監管機構批准並開始藥物商業銷售的公司可能會獲得顯著的競爭優勢，包括某些專利和FDA的營銷排他權，這些權利將推遲或阻礙我們營銷某些產品的能力。我們的研發工作產生的任何藥物，或者我們與現有或未來合作伙伴共同努力產生的任何藥物，都可能無法與競爭對手現有或未來的產品成功競爭，也可能無法在美國或其他地方獲得監管部門的批准。

在與製藥和生物技術公司的合作安排、與學術和研究機構建立關係以及獲得更多技術許可方面，我們面臨並將繼續面臨來自其他公司的激烈競爭。這些競爭對手，無論是單獨或與他們的合作伙伴合作，都可能成功地開發出比我們更有效的技術或產品。

我們能否成功競爭，在一定程度上取決於我們是否有能力：

●

識別和驗證目標；

●

發現與我們確定的靶點相互作用的候選藥物化合物；

●

吸引和留住科研和產品開發人員；

●

為我們的新藥化合物和技術獲得專利或其他專有保護；以及

●

為我們的新藥化合物簽訂商業化協議。

我們的股價可能會波動，我們股東對普通股的投資可能會貶值。

我們的普通股和其他生物技術公司的證券的市場價格一直非常不穩定，未來可能會繼續非常不穩定。除了本部分描述的其他風險因素外，以下因素可能對我們普通股的市場價格產生重大影響：

●

我們對候選產品進行的臨牀試驗和臨牀前活動(包括材料的研究和製造)的進展和成功情況；

●

我們繼續在美國銷售TAVALISSE的能力；

●

我們有能力通過我們的渠道獲得合作機會；

●

收到或未收到開展業務所需的額外資金；

●

大股東拋售；

●

在醫學和科學會議上介紹詳細的臨牀試驗數據和投資者對此的看法；

●

我們的競爭對手或我們宣佈的技術創新或新的商業產品；

●

關於包括專利在內的專有權的發展；

●

關於我們合作的發展；

●

宣傳與我們的競爭對手或我們正在開發的產品有關的實際或潛在的醫學結果；

●

美國和其他國家的監管動態；

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改變醫療保健支付制度的結構；

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訴訟或仲裁；

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經濟和其他外部因素或其他災難或危機；以及

●

財務業績的週期波動。

如果我們不能繼續達到納斯達克最新的上市標準，我們的普通股可能會被摘牌，這可能會對我們普通股的流動性產生不利影響。

納斯達克股票市場有限責任公司(Nasdaq Stock Market LLC)要求一家公司必須滿足才能繼續在納斯達克上市。特別值得一提的是，納斯達克規則要求我們將普通股的最低出價維持在每股1.00美元。如果我們普通股的收盤價連續30個交易日低於每股1.00美元，或者我們不符合其他上市要求，我們就不符合納斯達克上市標準。我們不能保證我們會繼續滿足最低投標價的要求，或未來的任何其他要求。如果我們未能達到最低出價要求，納斯達克股票市場有限責任公司(Nasdaq Stock Market LLC)可能會發出通知函啟動退市程序。如果我們收到這樣的通知，我們將獲得180個歷日的寬限期，以重新遵守最低投標價的要求。為了重新獲得合規，我們普通股的股票將需要在至少連續10個交易日內保持每股至少1.00美元的最低收盤價。此外，我們可能無法滿足其他適用的納斯達克上市要求，包括維持我們普通股的最低股東權益或市值水平，在這種情況下，我們的普通股可能被摘牌。如果我們的普通股退市，我們普通股的流動性將受到不利影響，我們普通股的市場價格可能會下降。

英國退出歐盟可能會對我們在歐盟獲得我們候選產品的監管批准的能力造成不利影響，導致限制或徵收將我們候選產品進口到歐盟的税收和關税，並可能要求我們產生額外費用，以便在歐盟開發、製造和商業化我們的候選產品。*

在2016年公投結果出來後，英國脱離了歐盟在2020年1月31日，也就是通常所説的英國退歐。根據英國和歐盟達成的正式退出安排，英國將有一個過渡期，直到2020年12月31日，也就是過渡期，在此期間歐盟規則將繼續適用。在過渡期結束後，英國和歐盟之間關於英國和歐盟之間的海關和貿易關係的談判預計將繼續進行。根據英國和歐盟之間的正式退出安排，各方必須在2020年6月30日之前同意在必要時延長過渡期。在此日期之前，雙方沒有就延期達成一致。英國和歐盟還沒有達成協議，在2020年12月31日過渡期結束之前，可能不會達成正式的海關和貿易協議。

由於在英國適用於我們的業務和我們的候選產品的監管框架的很大一部分來自歐盟的指令和法規，在過渡期之後，英國退歐可能會對我們候選產品在英國或歐盟的開發、製造、進口、批准和商業化的監管制度產生不利影響。例如，由於圍繞英國退歐的不確定性，EMA從倫敦遷至阿姆斯特丹。過渡期結束後，英國將不再適用於從歐洲藥品管理局獲得歐盟範圍的營銷授權的集中程序，除非達成具體協議，否則英國將需要對藥品(包括我們的候選產品)進行單獨的授權程序，目前尚不清楚可能的程序。由於英國退歐或其他原因，任何延遲獲得或無法獲得任何營銷批准，都將阻止我們將候選產品在英國或歐盟商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。此外，我們可能被要求繳納税款或關税，或因將我們的候選產品進口到歐盟而受到其他障礙，或者我們可能會為了繞過這些障礙而在歐盟建立製造工廠的費用，我們可能會被要求支付税款或關税，或者受到其他障礙的影響，或者我們可能會為了繞過這些障礙而在歐盟建立製造工廠的費用。如果出現上述任何結果，我們可能會被迫限制或推遲為我們的候選產品在英國或歐盟尋求監管批准的努力，或者產生運營我們業務的鉅額額外費用，這可能會嚴重和實質性地損害或推遲我們創造收入或實現業務盈利的能力。國際貿易的任何進一步變化, 英國脱歐或其他原因導致的關税和進出口監管可能會給我們帶來意想不到的關税成本或其他非關税壁壘。這些事態發展，或認為其中任何一種都可能發生的看法，可能會顯著減少全球貿易，特別是受影響國家與英國之間的貿易。

如果針對我們的產品責任訴訟成功，我們可能會承擔重大責任，並可能被要求限制我們產品的商業化。

醫療產品的檢測和營銷，以及我們獲得上市許可的任何產品的銷售，都使我們面臨產品責任索賠的風險。消費者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或以其他方式接觸我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會招致重大責任或被要求限制我們產品的商業化。我們投保的產品責任保險的範圍和金額有限，可能不足以完全保護我們不受產品責任索賠的影響。如果我們的候選產品獲得市場批准，我們打算擴大我們的保險覆蓋範圍，將商業產品的銷售包括在內；但是，我們可能無法以商業上合理的條款或足夠的金額獲得產品責任保險。我們無法以可接受的成本獲得足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們單獨或與公司合作伙伴開發的藥品的商業化。我們或我們的企業合作伙伴可能無法以合理的成本獲得保險(如果有的話)。雖然在各種情況下，我們有權就公司合作者的損失獲得賠償，但如果出現任何索賠，我們可能得不到或沒有足夠的賠償。

我們依靠各種科學顧問和顧問來成功和繼續我們的研發工作。

我們與各種科學顧問和顧問廣泛合作。我們的藥物發現和開發項目的潛在成功在一定程度上取決於與其中某些顧問和顧問的持續合作。我們，以及我們的管理和研究人員，在我們的研究、監管和臨牀工作中依靠這些顧問和顧問中的某些人提供專業知識。我們的科學顧問不是我們的員工，他們可能對其他實體有承諾，或與其他實體簽訂諮詢或諮詢合同，這可能會限制他們對我們的可用性。我們不知道我們是否能夠維持這樣的諮詢協議，或者這些科學顧問不會與競爭對手的製藥或生物技術公司達成獨家或其他諮詢安排，其中任何一項都會對我們的研究目標產生不利影響，並可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

如果我們以造成傷害或違反法律的方式使用生物和危險材料，我們可能會承擔損害賠償、處罰或罰款的責任。

我們的研究和開發活動涉及對潛在有害生物材料以及危險材料、化學品、動物和各種放射性化合物的控制使用。我們不能完全消除因使用、儲存、處理或處置這些動物和材料而造成意外污染或傷害的風險。如果發生污染或傷害，我們可能要對由此造成的損害或可能施加的懲罰或罰款承擔責任，這種責任可能超出我們的資源範圍。我們還必須遵守聯邦、州和地方的法律法規，管理這些材料和特定廢物的使用、儲存、搬運和處置。遵守或任何潛在違反這些法律法規的成本可能是巨大的。

我們的內部計算機系統，或我們的CRO或其他承包商或顧問使用的系統，可能會出現故障或遭遇安全漏洞。

雖然我們已實施保安措施，但我們的內部電腦系統，以及我們的公共關係主任和其他承辦商及顧問的電腦系統，仍容易受到電腦病毒、未經授權進入、自然災害、恐怖主義、戰爭、電訊及電力故障的破壞。雖然到目前為止，我們還沒有經歷過任何這樣的系統故障、事故或安全漏洞，但如果發生這樣的事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的藥物開發計劃中斷。例如，候選產品已完成或正在進行的臨牀試驗中的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任、產生重大補救或訴訟成本、導致產品開發延遲、擾亂關鍵業務運營並轉移管理和關鍵信息技術資源的注意力。

公司越來越多地受到各種各樣的安全事件、網絡攻擊和其他試圖獲得未經授權的訪問或以其他方式危害信息技術系統的企圖。這些威脅可能來自不同的來源，從個人黑客到國家支持的攻擊和動機(包括企業間諜活動)的複雜程度不等。網絡威脅可能是一般性的，也可能是針對我們的信息系統定製的。網絡攻擊繼續變得更加普遍，也更加難以檢測和防禦。我們的網絡和存儲應用程序以及我們的代工組織、CRO或供應商的網絡和存儲應用程序可能會受到黑客的未經授權訪問，或由於操作員錯誤、瀆職或其他系統中斷而被攻破。通常很難預測或立即發現此類事件及其造成的損害。這些數據泄露以及對我們的信息或知識產權的任何未經授權的訪問或披露都可能危及我們的知識產權，並暴露我們的敏感業務信息。任何此類導致未經授權訪問、使用或披露個人信息(包括有關我們患者或員工的個人信息)的事件都可能損害我們的聲譽和業務，迫使我們遵守聯邦和/或州的違規通知法和外國等效法律，使我們受到調查和強制糾正措施，否則我們將根據保護個人信息隱私和安全的法律和法規承擔責任，這可能會擾亂我們的業務，導致成本增加或收入損失，或導致重大的財務風險敞口。此外，維持或升級我們的網絡安全系統以跟上我們不斷擴大的行動和防止潛在攻擊所需的成本正在增加。, 儘管我們盡了最大努力，但我們和我們供應商的網絡安全和數據恢復措施可能仍不足以防範此類安全漏洞和中斷，這些漏洞和中斷可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果造成損害。

放棄倫敦銀行間同業拆借利率(LIBOR)可能會影響某些短期投資的價值，影響我們現有信貸安排的未償債務，以及我們從信貸安排中提取額外資金的能力。

負責監管LIBOR的英國金融市場行為監管局宣佈，計劃在2021年底前逐步停止使用LIBOR。我們有一些短期投資，包括金融工具，以及受倫敦銀行間同業拆借利率(LIBOR)約束的現有債務安排。關於倫敦銀行間同業拆借利率(LIBOR)和

任何替代率的性質，以及從倫敦銀行間同業拆借利率(LIBOR)過渡到我們未來可能進入的某些工具的任何潛在影響都是未知的。過渡過程可能涉及的問題包括，目前依賴倫敦銀行間同業拆借利率(Libor)的工具在市場上的波動性或流動性不足。這一過渡還可能導致某些工具的價值下降或相關交易的有效性下降，如套期保值、借款成本增加、適用文件的不確定性或困難而昂貴的同意程序。任何此類脱離倫敦銀行間同業拆借利率(LIBOR)的影響，以及其他不可預見的影響，都會導致與未來融資努力相關的費用、困難、併發症或延遲，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。

我們的設施位於已知的地震斷裂帶附近，地震或其他災難性災難的發生可能會對我們的設施和設備造成損害，這可能要求我們停止或減少運營。

我們的設施位於舊金山灣區，靠近已知的地震斷裂帶，容易受到地震的重大破壞。我們也容易受到其他類型災害的破壞，包括火災、洪水、斷電、通信故障和類似事件。如果發生任何災難，我們在設施中運營業務的能力將嚴重受損，甚至可能完全受損，我們的研究可能會丟失或被摧毀。此外，我們的研究活動和許多設備的獨特性質可能會使我們很難從災難中恢復過來。我們維持的保險可能不足以彌補因災難或其他業務中斷而造成的損失。

未來的股票發行或大量出售我們普通股的股票可能會導致我們普通股的價格下跌。*

因為我們未來將繼續需要額外的資本來繼續擴大我們的業務和我們的研發活動，其中，我們可能會進行額外的股權發行。例如，根據我們於2018年3月提交併於2018年4月由SEC宣佈生效的通用貨架登記聲明，我們可以在一個或多個產品中提供和出售普通股、優先股、債務證券和權證的任意組合，累計價值最高可達2億美元。到目前為止，在計入與Jefferies簽訂的銷售協議下的6,500萬美元后，我們在這種通用貨架登記聲明下還剩下6,320萬美元。如果我們或我們的股東在公開市場上出售或被認為我們或他們將出售大量普通股(包括根據我們與Jefferies的銷售協議進行的任何出售或行使未償還期權和認股權證時發行的股票)，我們普通股的市場價格可能會下跌。我們普通股的市場價格下跌可能會使我們在未來以我們認為合適的時間和價格出售股本或與股本相關的證券變得更加困難。此外，我們未來出售普通股，包括根據我們與傑富瑞的銷售協議出售的普通股，可能會稀釋現有股東的權益。此外，如果我們通過信貸安排或通過發行債務或優先證券獲得資金，這些證券很可能擁有優先於我們普通股股東權利的權利，這可能會損害我們普通股的價值。

我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會使收購我們變得更加困難，這可能對我們的股東有利。

我們修訂和重述的公司註冊證書和章程的條款，以及特拉華州法律的條款，可能會使第三方更難收購我們，即使這樣做會讓我們的股東受益。這些條文包括：

●

規定只有在擁有我們多數股本的股東投贊成票的情況下，董事會成員才能因此被免職；

●

授權發行董事會可以發行的“空白支票”優先股，以增加流通股數量，挫敗收購企圖；

●

限制召開股東特別會議的人數；

●

禁止股東在書面同意下采取行動，從而要求所有股東行動必須在我們的股東會議上進行；

●

規定提名董事會成員或提出可在股東大會上採取行動的事項的事先通知要求；

●

設立交錯任期的董事局；以及

●

規定只有通過我們董事會的決議才能改變授權的董事人數。

此外，特拉華州公司法第2203條對與大股東的交易施加了某些限制，可能會阻止、推遲或阻止第三方收購我們。

第二項。未登記的股權證券銷售和收益的使用

沒有。

項目3.高級證券違約

沒有。

項目4.礦場安全資料披露

不適用。

第五項。其他資料

沒有。

第6項陳列品

隨附的展品索引中列出的展品作為本10-Q表格季度報告的一部分，以引用的方式存檔或合併(如其中所述)。


陳列品數		文件説明

3.1		修改後的公司註冊證書。(1)

3.2		修訂後的公司註冊證書的修訂證書。(2)

3.3		修訂及重訂附例。(3)

4.1		購買普通股股份的認股權證形式。(4)

4.2		普通股證書樣本。(5)

4.3		向HCP BTC，LLC發行的認股權證，用於購買普通股。(6)

10.1+^˄#		Rigel PharmPharmticals，Inc.致David Santos的邀請函，日期為2020年7月13日。

31.1#		交易法規則13a-14(A)或規則15d-14(A)所要求的證明。

31.2#		交易法規則13a-14(A)或規則15d-14(A)所要求的證明。

32.1*#		根據《交易法》第13a-14(B)條或第15d-14(B)條以及《美國法典》第18編第63章第1350節要求的證明(18U.S.C.1350)。

101.INS		內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。

101.SCH		內聯XBRL分類擴展架構文檔

101.CAL		內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔

101.LAB		內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔

101.PRE		內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔

101.DEF		內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔

104		封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)

在此存檔

+	指管理合同或補償計劃或安排。

^˄	本協議的某些部分已被省略，因為被省略的部分都不是實質性的，如果公開披露可能會造成競爭損害。

*根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350節，隨附的附件32.1所附的本季度報告格式為Form 10-Q(Form 10-Q)，不應被視為註冊人根據《交易法》第第18節的規定而提交的。

(1)	作為2012年5月29日提交的Rigel當前報告Form 8-K(No.000-29889)的證物，並通過引用併入本文。

(2)	作為2018年5月18日提交的Rigel當前報告Form 8-K(No.000-29889)的證物，並通過引用併入本文。

(3)	作為2007年2月2日提交的Rigel當前報告Form 8-K(No.000-29889)的證物，並通過引用併入本文。

(4)	在2000年9月15日提交的表格S-1(第333-45864號)中作為Rigel的註冊聲明(第333-45864號)的證物提交，並通過引用併入本文。

(5)	作為2003年6月24日提交的Rigel當前報告Form 8-K(No.000-29889)的證物，並通過引用併入本文。

(6)	作為Rigel公司截至2009年3月31的季度10-Q(編號000-29889)季度報告的證物，並通過引用併入本文。

簽名

根據修訂後的1934年證券交易法的要求，註冊人已正式授權以下簽名者代表其簽署本報告。


		瑞格爾製藥公司(Rigel PharmPharmticals，Inc.)

		依據：	/s/勞爾·R·羅德里格斯
			勞爾·R·羅德里格斯
			首席執行官 (首席行政主任)


		日期：	2020年11月5日

		依據：	/s/Dean L.Schorno
			迪恩·L·肖爾諾
			首席財務官 (首席財務官)


		日期：	2020年11月5日