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風險

美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格：10-Q

(馬克一)

☒	根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告

關於截至的季度期間2020年9月30日

或

☐	根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的過渡報告

在從中國到日本的過渡期內，中國從中國到日本的過渡期，從中國到日本的過渡期。

佣金檔案編號001-14895

薩雷普塔治療公司(Sarepta Treeutics，Inc.)

(章程中規定的註冊人的確切姓名)

特拉華州		93-0797222
(州或其他司法管轄區) 公司或組織)		(I.R.S.僱主識別號碼)

第一街215號, 套房415 劍橋, 馬英九		02142
(主要行政機關地址)		(郵政編碼)

註冊人電話號碼，包括區號：(617) 274-4000

根據該法第12(B)條登記的證券：

每一類的名稱	商品代號	註冊的交易所名稱
普通股，每股面值0.0001美元	SRPT	納斯達克全球精選市場

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第13節或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)是否在過去90天內一直遵守此類提交要求。是 ☒*☐

用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)，以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。是 ☒*☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲《交易法》第12B-2條規則中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義：

如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。他説：☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。☐*☒

註明截至最後實際可行日期，發行人所屬各類普通股的流通股數量。

面值0.0001美元的普通股		78,913,045
(班級)		(截至2020年10月30日未償還)

Sarepta治療公司。

表格310-Q

索引

		頁
第一部分-財務信息

第(1)項。	財務報表(未經審計)	3

	簡明合併資產負債表-截至2020年9月30日和2019年12月31日	3

	簡明綜合經營報表和全面虧損-截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月	4

	簡明股東權益綜合報表-截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月	5

	簡明現金流量表--截至2020年9月30日的9個月和2019年	7

	簡明合併財務報表附註	8

第二項。	管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析	22

第三項。	關於市場風險的定量和定性披露	37

第四項。	管制和程序	38

第II部分-其他資料

第(1)項。	法律程序	39

項目71A。	危險因素	39

第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	75

第三項。	高級證券違約	75

第四項。	礦場安全資料披露	75

第五項。	其他資料	75

項目6.	陳列品	75

陳列品		76

簽名		77

第一部分-財務信息

第二項1.財務報表

薩雷普塔治療公司(Sarepta Treeutics，Inc.)

壓縮合並資產負債表

(未經審計，單位為千，不包括每股和每股金額)

	自.起 2020年9月30日			自.起 2019年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	1,474,637		$	835,080
短期投資		341,467			289,668
應收帳款		121,827			90,879
盤存		220,118			171,379
其他流動資產		164,624			81,907
流動資產總額		2,322,673			1,468,913
財產和設備，淨額		171,715			129,620
無形資產，淨額		13,344			12,497
使用權資產		71,085			37,933
其他非流動資產		201,847			173,859
總資產	$	2,780,664		$	1,822,822

負債與股東權益
流動負債：
應付帳款	$	74,528		$	68,094
應計費用		199,063			185,527
遞延收入，本期部分		89,244			3,303
其他流動負債		15,553			7,843
流動負債總額		378,388			264,767
長期債務		700,470			681,900
租賃負債		68,229			47,720
遞延收入，扣除當期部分後的淨額		685,982			—
或有對價		50,500			5,200
其他非流動負債		5,048			5,048
總負債		1,888,617			1,004,635
承付款和或有事項(附註15)
股東權益：
優先股，$0.0001面值，3,333,333授權股份；不是的Ne已發出，並已發出 **表現突出		—			—
普通股，$0.0001面值，198,000,000授權股份；78,789,760 和75,184,863於2020年9月30日發行並未償還分別為2019年12月31日		8			8
額外實收資本		3,550,857			3,112,130
累計其他綜合(虧損)收入，税後淨額		(6	)		50
累積赤字		(2,658,812	)		(2,294,001	)
股東權益總額		892,047			818,187
總負債和股東權益	$	2,780,664		$	1,822,822

見未經審計的簡明合併財務報表附註。

薩雷普塔治療公司(Sarepta Treeutics，Inc.)

簡明合併經營報表和全面虧損

(未經審計，單位為千，每股金額除外)

	在截至的三個月內九月三十日，						在結束的9個月裏九月三十日，
	2020			2019			2020			2019
收入：
產品，網絡	$	121,429		$	99,041		$	333,221		$	280,720
協作		22,495			—			61,740			—
總收入		143,924			99,041			394,961			280,720
成本和費用：
銷售成本(不包括許可內權利的攤銷)		15,015			13,037			40,978			41,019
研究與發展		190,438			133,949			515,104			337,768
銷售、一般和行政		75,373			75,429			231,829			203,388
收購的正在進行的研究和開發		—			—			—			173,240
許可內權利的攤銷		166			216			497			649
總成本和費用		280,992			222,631			788,408			756,064
營業虧損		(137,068	)		(123,590	)		(393,447	)		(475,344	)
其他(虧損)收入：
出售優先審查代金券的收益		—			—			108,069			—
或有對價損失		(45,000	)		—			(45,000	)		—
其他費用，淨額		(14,335	)		(2,510	)		(34,202	)		(3,544	)
其他(虧損)收入總額		(59,335	)		(2,510	)		28,867			(3,544	)

所得税費用前虧損		(196,403	)		(126,100	)		(364,580	)		(478,888	)
所得税費用		96			226			231			484
淨損失		(196,499	)		(126,326	)		(364,811	)		(479,372	)

其他綜合(虧損)收入：
投資未實現(虧損)收益，税後淨額		(12	)		(7	)		(56	)		174
其他綜合(虧損)收入合計		(12	)		(7	)		(56	)		174
綜合損失	$	(196,511	)	$	(126,333	)	$	(364,867	)	$	(479,198	)

每股淨虧損-基本和攤薄	$	(2.50	)	$	(1.70	)	$	(4.70	)	$	(6.54	)

年使用的普通股加權平均股數 *計算基本和稀釋後每股淨虧損		78,501			74,177			77,637			73,298

見未經審計的簡明合併財務報表附註。

薩雷普塔治療公司(Sarepta Treeutics，Inc.)

股東權益簡明合併報表

(未經審計，單位為千)

							累積
					附加		其他						總計
	普通股				實繳		綜合			累積			股東的
	股份		金額		資本		收入(虧損)			赤字			權益
2019年12月31日的餘額		75,185	$	8	$	3,112,130	$	50		$	(2,294,001	)	$	818,187
普通股期權的行使		97		—		3,687		—			—			3,687
限制性股票單位的背心		98		—		—		—			—			—
向羅氏公司發行普通股，淨額降低發行成本		2,522		—		312,053		—			—			312,053
員工持股情況下的普通股發行 *股票購買計劃		56		—		3,795		—			—			3,795
以股票為基礎的薪酬		—		—		24,024		—			—			24,024
可供出售的未實現收益美國證券，税後淨額		—		—		—		574			—			574
淨損失		—		—		—		—			(17,492	)		(17,492	)
2020年3月31日的餘額		77,958	$	8	$	3,455,689	$	624		$	(2,311,493	)	$	1,144,828
普通股期權的行使		449		—		21,860		—			—			21,860
限制性股票單位的背心，淨額個取消訂單		25		—		—		—			—			—
以股票為基礎的薪酬		—		—		27,616		—			—			27,616
可供出售的未實現虧損美國證券，税後淨額		—		—		—		(618	)		—			(618	)
淨損失		—		—		—		—			(150,820	)		(150,820	)
2020年6月30日的餘額		78,432	$	8	$	3,505,165	$	6		$	(2,462,313	)	$	1,042,866
普通股期權的行使		292		—		15,119		—			—			15,119
限制性股票單位的背心，淨額個取消訂單		20		—		—		—			—			—
員工持股情況下的普通股發行 *股票購買計劃		46		—		3,670		—			—			3,670
以股票為基礎的薪酬		—		—		26,903		—			—			26,903
可供出售的未實現虧損美國證券，税後淨額		—		—		—		(12	)		—			(12	)
淨損失		—		—		—		—			(196,499	)		(196,499	)
2020年9月30日的餘額		78,790	$	8	$	3,550,857	$	(6	)	$	(2,658,812	)	$	892,047

									累積
						附加			其他						總計
	普通股					實繳			綜合			累積			股東的
	股份			金額		資本			(虧損)收入			赤字			權益
2018年12月31日的餘額		71,072		$	7	$	2,611,294		$	(99	)	$	(1,578,926	)	$	1,032,276
普通股期權的行使		382			—		9,973			—			—			9,973
限制性股票獎勵及背心的授予 *限制性股票單位，扣除註銷後的淨額		35			—		—			—			—			—
扣繳税款的股票		(7	)		—		(889	)		—			—			(889	)
發行普通股換取現金，淨額降低發行成本		2,604			—		365,264			—			—			365,264
員工持股情況下的普通股發行 *股票購買計劃		48			—		2,326			—			—			2,326
以股票為基礎的薪酬		—			—		16,139			—			—			16,139
可供出售的未實現收益美國證券公司		—			—		—			118			—			118
淨損失		—			—		—			—			(76,643	)		(76,643	)
2019年3月31日的餘額		74,134		$	7	$	3,004,107		$	19		$	(1,655,569	)	$	1,348,564
普通股期權的行使		176			—		7,092			—			—			7,092
限制性股票獎勵及背心的授予 *限制性股票單位，扣除註銷後的淨額		18			—		—			—			—			—
發行普通股換取現金，淨額降低發行成本		—			—		89			—			—			89
以股票為基礎的薪酬		—			—		19,762			—			—			19,762
可供出售的未實現收益美國證券公司		—			—		—			63			—			63
淨損失		—			—		—			—			(276,403	)		(276,403	)
2019年6月30日的餘額		74,328		$	7	$	3,031,050		$	82		$	(1,931,972	)	$	1,099,167
普通股期權的行使		166			—		2,428			—			—			2,428
限制性股票獎勵及背心的授予 *限制性股票單位，扣除註銷後的淨額		1			—		—			—			—			—
扣繳税款的股票		(34	)		—		(3,448	)		—			—			(3,448	)
員工持股情況下的普通股發行 *股票購買計劃		44			—		2,753			—			—			2,753
以股票為基礎的薪酬		—			—		20,637			—			—			20,637
可供出售的未實現虧損美國證券公司		—			—		—			(7	)		—			(7	)
淨損失		—			—		—			—			(126,326	)		(126,326	)
2019年9月30日的餘額		74,505		$	7	$	3,053,420		$	75		$	(2,058,298	)	$	995,204

見未經審計的簡明合併財務報表附註。

薩雷普塔治療公司(Sarepta Treeutics，Inc.)

簡明合併現金流量表

(未經審計，單位為千)

	在截至9月30日的前9個月裏，
	2020			2019
來自經營活動的現金流：
淨損失	$	(364,811	)	$	(479,372	)
對淨虧損與經營活動現金流的調整：
或有對價損失		45,000			—
出售優先審查代金券的收益(扣除佣金)		(108,069	)		—
收購的正在進行的研究和開發		—			173,240
折舊攤銷		19,623			17,853
減少使用權資產的賬面價值		8,749			4,488
投資折價攤銷		(2,106	)		(7,449	)
非現金利息支出		18,532			15,887
以股票為基礎的薪酬		78,543			56,538
其他		75			892
營業資產和負債變動，淨額：
應收賬款淨增長		(30,948	)		(18,988	)
庫存淨增		(48,739	)		(40,915	)
其他資產淨增		(114,127	)		(94,710	)
遞延收入淨增長		771,923			—
應付賬款、應計費用和其他負債淨增加		8,356			79,868
經營活動提供(用於)的現金淨額		282,001			(292,668	)

投資活動的現金流量：
購置房產和設備		(53,592	)		(42,374	)
出售優先審查代金券所得款項(扣除佣金)		108,069			—
購買可供出售的證券		(897,691	)		(984,225	)
可供出售證券的到期日和出售		847,980			1,470,848
收購Myonexus治療公司(Myonexus Treeutics，Inc.)，扣除收購的現金		—			(172,556	)
其他		(2,596	)		(2,048	)
投資活動提供的淨現金		2,170			269,645

籌資活動的現金流量：
向羅氏公司發行普通股所得收益(扣除發行成本)		312,053			—
出售普通股所得收益(扣除發行成本)		—			365,353
行使股票期權和以員工持股方式購買股票所得款項中國採購計劃		48,131			24,572
與股權獎勵的淨股份結算相關的已支付税款		(4,798	)		(4,337	)
融資活動提供的現金淨額		355,386			385,588

現金、現金等價物和限制性現金增加		639,557			362,565

現金、現金等價物和限制性現金：
期初		843,645			370,829
期末	$	1,483,202		$	733,394

現金、現金等價物和限制性現金的對賬：
現金和現金等價物	$	1,474,637		$	724,829
其他資產中的限制性現金		8,565			8,565
現金總額、現金等價物和限制性現金	$	1,483,202		$	733,394

補充披露現金流信息：
期內支付的利息現金	$	20,462		$	4,275
非現金投資活動和融資活動補充日程表：
取得使用權資產所產生的租賃負債	$	37,647		$	—
計入應計費用的無形資產、財產和設備	$	8,292		$	2,327

見未經審計的簡明合併財務報表附註。

Sarepta治療公司。

簡明合併財務報表附註

(未經審計)

1.業務組織和性質

Sarepta治療公司(及其全資子公司，“Sarepta”或“公司”)是一家商業階段的生物製藥公司專注於通過發現和開發獨特的RNA靶向療法、基因療法和其他基因療法來幫助患者治療罕見疾病。通過應用其專有、高度差異化和創新的技術，並通過與其戰略合作伙伴的合作，該公司正在開發各種疾病和障礙的潛在治療候選藥物，包括杜氏肌營養不良症(Duchenne肌肉營養不良症)、四肢帶狀肌營養不良症(LGMD)、IIIA型粘多糖沉着症(MPS IIIA)以及其他神經肌肉和中樞神經系統疾病。

其在美國的第一個和第二個商用產品EXONDYS 51(Eteplirsen)注射劑(簡稱EXONDYS 51)和VYONDYS 53(Golodirsen)注射劑(簡稱VYONDYS 53)分別於2016年9月19日和2019年12月12日獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的加速批准。ExONDYS 51和VYONDYS 53分別用於治療DMD基因已確認突變的患者的DMD，該突變可使51號外顯子和53號外顯子跳過。ExONDYS 51和VYONDYS 53 使用該公司的磷二酰嗎啉齊聚物(“PMO”)化學和外顯子跳過技術，分別跳過肌營養不良蛋白基因的第51號外顯子和53號外顯子。外顯子跳躍的目的是促進一種內部截短但有功能的肌營養不良蛋白的產生。

截至2020年9月30日，該公司擁有約1,825.7百萬現金、現金等價物和投資，包括$1,474.6百萬現金和現金等價物，$341.5百萬美元的短期投資，以及9.6數以百萬計的長期受限現金和投資。該公司相信，截至本報告發布之日，其現金、現金等價物和投資餘額足以為至少未來12個月的當前運營計劃提供資金，儘管它可能尋求通過公共或私人債務和股權融資籌集更多現金資源，尋求更多政府合同，並與其他公司建立合作或將其技術許可給其他公司。

2.主要會計政策和近期會計公告摘要

陳述的基礎

隨附的未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制的，反映了Sarepta公司及其全資子公司的賬目。其合併子公司之間的所有公司間交易均已取消。管理層已確定該公司在一細分市場：發現、開發、製造和向罕見疾病患者提供治療方法。

本公司管理層認為，公平陳述所需的所有正常經常性調整都已得到反映。根據公認會計原則編制的年度財務報表中通常包含的某些財務信息已被省略，但中期報告並不需要這些信息。這些未經審計的濃縮合並財務報表應與截至2019年12月31日的年度經審計的綜合財務報表和相關附註一併閲讀，這些報表包含在公司於2020年2月26日提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中。截至2020年9月30日的三個月和九個月的業績並不一定代表全年預期的業績。

估計和不確定性

根據美國公認會計原則編制未經審計的簡明合併財務報表要求管理層作出影響資產、負債、股本、收入、費用以及或有資產和負債的報告金額的估計和假設。實際結果可能與這些估計不同。

信用風險集中

可能使公司面臨集中信用風險的金融工具包括來自客户的應收賬款、金融機構持有的現金以及現金等價物和投資。

截至2020年9月30日，公司的大部分應收賬款來自美國的產品銷售，所有客户都有標準的付款條件，通常要求在60至91日數。在美國以外，該公司的大多數客户的付款條件在45和150日數。三個單獨的客户佔了47%, 38%和10截至2020年9月30日的三個月的淨產品收入的%以及47%, 39%和11佔截至2020年9月30日的9個月淨產品收入的百分比。三個單獨的客户佔了43%, 40%和11截至2019年9月30日的三個月產品淨收入的百分比以及42%, 41%和13截至2019年9月30日的9個月的淨產品收入的百分比。三個單獨的客户佔了42%, 42%和10截至2020年9月30日產品銷售應收賬款的百分比45%, 37%和11截至2019年12月31日，來自產品銷售的應收賬款的百分比。公司監控客户的財務表現和信用狀況，以便對客户信用狀況的變化作出適當的評估和迴應。截至2020年9月30日，本公司認為這類客户具有較高的信用質量。

截至2020年9月30日，該公司的現金集中在美國的三家金融機構，這可能使該公司面臨信用風險。然而，本公司並不認為金融機構有重大違約風險。

重大會計政策

有關本公司會計政策的詳情，請參閲附註2，主要會計政策和近期會計公告摘要截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告。

協作收入

該公司的合作收入來自與F·霍夫曼-拉羅氏有限公司(“羅氏”)的合作安排。欲瞭解更多信息，請閲讀附註3：協作和許可協議。在合作安排開始時，公司首先評估合同安排是否在ASC 808的範圍內。協作安排(下稱“ASC 808”)，以確定有關安排是否涉及聯合經營活動，以及是否涉及雙方(或以上)均為該活動的積極參與者，並因該活動的商業成功而面臨重大風險和回報。則該公司確定協作安排的整體是否表示如ASC 606所定義的與客户的合同，與客户簽訂合同的收入(“ASC 606”)。如果只有一部分協作安排潛在地與客户在一起，則該公司應用ASC 606中的獨特的商品或服務記賬單位指南來確定是否存在應該在ASC 606下記賬的記賬單位。對於協作安排中不代表供應商-客户關係的會計單位，公司將(I)考慮採用其他公認會計原則(包括類比)，或(Ii)如果沒有適當的類比，則始終如一地採用合理和理性的會計政策選擇。

一般而言，通過類比ASC 606，公司確定合作安排中的履約義務，並確定並將公司預期在相對獨立的銷售價格基礎上收到的交易價格分配給每項履約義務。當銷售價格不確定時，殘差法被用來確定估計的獨立銷售價格。由發展和監管里程碑組成的可變對價，只有在本公司預期收到該等對價，且納入可變對價很可能不會導致根據該安排確認的累積收入金額大幅逆轉的情況下，才會計入交易價格。在基礎銷售發生之前，基於銷售的特許權使用費和里程碑付款不包括在公司預期收到的交易價格中，因為公司知識產權許可證被視為與特許權使用費或里程碑相關的主要項目，因為它是其合作安排中的主要價值驅動因素。

為了確認與每項履約義務相關的收入，如果公司通過類比確定ASC 606不宜適用，公司將採用合理、合理和一貫適用的會計政策選擇，以忠實地描述在估計履約期間向合作伙伴轉移服務的情況。來自協作合作伙伴的預付款在收到並確認為預計績效期間的收入時，將確認為遞延收入。由合作伙伴支付的與合作安排中的研發成本分攤條款相關的報銷款項被確認為相關支出，並歸類為對研發支出的抵消。

該公司的協作安排可能包含選項，使協作合作伙伴有權獲得額外的許可證。如果一項安排包含客户選擇權，類似於ASC 606，公司將評估客户選擇權，以確定它們是否代表實質性權利，這可能包括免費或打折獲得額外商品或服務的選擇權。如果客户選擇權被確定為代表實質性權利，則它們在安排開始時被確認為單獨的履約義務。本公司根據相對獨立銷售價格將合作安排的交易價格的一部分分配給材料權利。分配給重大權利的金額在相關期權行使或到期之前不會確認為收入。

在協作安排中確定記賬單位獨立售價的關鍵假設包括但不限於預測收入、開發時間表、與安排相關的增量成本、貼現率以及技術和監管成功的可能性。

租約

根據ASC 842，租約(“ASC 842”)，租賃的組成部分應分為租賃組成部分和非租賃組成部分。然後，確定的固定和實質固定合同對價必須根據租賃和非租賃組成部分的相對獨立價格進行分配。然而，ASC 842為實體提供了一個實際的權宜之計，允許會計政策選擇不按標的資產類別分開租賃和非租賃組成部分。在使用這一權宜之計時，實體將把每個租賃組件和相關的非租賃組件一起作為單個組件進行説明。對於2019年1月1日之後開始的新的和修訂的房地產租賃，本公司選擇將租賃和非租賃組成部分一起計入現有的標的資產類別，並僅將合同對價分配給租賃組成部分。相比之下，本公司並未在與其某些代工組織的製造和供應協議中適用嵌入租賃的實際權宜之計，而是根據租賃和非租賃組件的相對獨立價格在租賃和非租賃組件之間分配合同對價。

或有對價

該公司的某些許可和合作協議包括未來的付款，這些付款取決於某個或多個與監管有關的事件的發生。該公司得出的結論是，這些或有付款是嵌入式衍生品。本公司在協議生效之日按公允價值記錄該等或有付款的負債。該公司通過估值模型估計或有對價衍生品的公允價值，該模型包括一種基於概率加權預期現金流的收益方法，該模型納入了與里程碑的實現以及支付可能性相關的基於行業的概率調整假設。或有代價衍生工具的公允價值變動可能因一個或多個假設的變動而導致，包括調整貼現率、假設的發展時間表和實現某些監管里程碑的可能性。在上述一項或多項假設發生重大變化時，本公司對其或有對價衍生品進行重新估值。本公司或有代價衍生工具的公允價值變動在隨附的未經審計的簡明綜合經營報表和全面虧損中確認。

該公司估值模型中的貼現率代表了與清償債務相關的信用風險的衡量標準。公司對其或有債務進行貼現的期限取決於候選產品的當前開發階段、公司針對該候選產品的具體開發計劃根據完成開發步驟的可能性以及觸發或有付款的時間進行調整。在估計成功的可能性時，該公司利用來自多個來源的關於類似里程碑事件的數據，包括行業研究和自己的經驗。這些公允價值計量基於市場上看不到的重大投入。重大判斷被用於確定這些假設在收購日期和隨後的每個時期的適當性。

截至2020年9月30日，公司的會計政策沒有任何其他重大變化。

近期會計公告

尚未被採用

2020年8月，美國財務會計準則委員會(FASB)發佈了美國會計準則協會(ASU)2020-06年度財務報告。債務--帶有轉換和其他期權的債務(分主題470-20)和衍生工具和套期保值--實體自有股權中的合同(分主題815-40)：實體自有股權中可轉換工具和合同的會計。這一ASU簡化了將美國公認會計原則(GAAP)應用於某些具有負債和股權特徵的金融工具的複雜性。更具體地説，修訂的重點是關於實體自有股權合同的可轉換工具和衍生工具範圍例外的指導意見。本指南將於2022年1月1日起生效。截至2020年9月30日，公司正在繼續評估採用該ASU後可能對其財務狀況和運營結果產生的潛在影響。

2019年12月，美國財務會計準則委員會發布了ASU 2019-12。所得税(主題740)：簡化所得税會計“，它的目的是簡化所得税的會計處理。本ASU刪除了主題740中一般原則的某些例外，並澄清和修改了現有指南，以改進一致性應用。新的指導意見將於2021年1月1日起生效。截至2020年9月30日，公司正在繼續評估採用該ASU後可能對其財務狀況和運營結果產生的潛在影響。

最近a被摻雜

2018年8月，美國財務會計準則委員會(FASB)發佈了ASU第2018-13號。“公允價值計量(主題820)，披露框架--公允價值計量披露要求的變化”。本會計準則刪除了以下披露要求：(1)公允價值層次結構的第1級和第2級之間轉移的金額和原因；(2)不同級別之間轉移的時間政策；以及(3)第3級公允價值計量的估值過程。此外，本次更新增加了以下披露要求：(1)在報告期末包含在經常性第3級公允價值計量的其他全面收益和虧損中的未實現損益的變化；(2)用於制定第3級公允價值計量的重大不可觀察投入的範圍和加權平均值。對於某些不可觀察到的投入，如果實體確定其他量化信息可能是更合理和合理的方法來反映用於制定第3級公允價值計量的不可觀察投入的分佈，則該實體可以披露其他量化信息(如中位數或算術平均值)，以代替加權平均值。ASU 2018-13號從2020年1月1日起生效。採用這一指導方針並未對公司的合併財務報表產生實質性影響。

2018年8月，美國財務會計準則委員會發布了ASU第2018-15號文件。無形資產-商譽和其他-內部使用軟件(子主題350-40)：客户對作為服務合同的雲計算安排中發生的實施成本的核算“。本ASU要求作為服務合同的雲計算安排(即託管安排)中的客户遵循ASC子主題350-40中包含的內部使用軟件指南，以確定將哪些實施成本作為資產或發生的費用進行資本化。與作為服務合同的託管安排有關的資本化實施成本將在託管安排的期限內攤銷，從託管安排的模塊或組件準備好其預期使用時開始。ASU編號2018-15從2020年1月1日起生效。本指引的採納並未對公司的合併財務報表產生實質性影響.

2016年6月，美國財務會計準則委員會(FASB)發佈了美國會計準則委員會(ASU)第2016-13號文件。金融工具-信用損失(主題326)：金融工具信用損失的測量。本ASU要求以攤餘成本計量的金融工具的信貸損失應使用預期損失模型而不是目前使用的已發生損失模型進行報告，並建立與信用風險相關的額外披露。對於有未實現虧損的可供出售債務證券，本標準要求計入備抵，而不是降低投資的攤銷成本。ASU 2016-13年度將可供出售債務證券的可確認信用損失金額限制為賬面價值超過公允價值的金額，並要求如果公允價值增加，必須沖銷之前確認的信用損失。亞利桑那州立大學2016-13年度有效從2020年1月1日開始。採用這一指導方針並未對公司的合併財務報表產生實質性影響。該公司沒有應收賬款的歷史沖銷記錄，其條款範圍為60至91日數在美國境內銷售，以及45和150日數美國以外的大部分銷售。“公司”(The Company)監控客户和支付的信譽，以便能夠正確評估和應對客户信用狀況的變化或任何特定問題。經採納後，截至2020年9月30日，本公司認為此類客户的信用質量較高，預期的信用損失微乎其微。

2018年11月，FASB發佈了ASU 2018-18，協作安排(主題808)：澄清主題808和主題606之間的交互。。本ASU：(I)澄清當協同安排參與者是客户時，協同安排參與者之間的某些交易應被記為ASC 606項下的收入；(Ii)提供指導，規定獨特的商品或服務是用於評估是否與客户進行交易的記賬單位；以及(Iii)禁止公司向不在ASC 606範圍內的協同安排參與者提交交易以及與客户簽訂合同的收入。新標準從2020年1月1日起生效。該公司將協作收入與產品收入分開顯示。

3.許可和協作協議

羅氏控股A.G.

2019年12月21日，公司與羅氏公司簽訂了許可、合作和期權協議，並與羅氏公司的一家附屬公司簽訂了股票購買協議(統稱為“羅氏協議”)，向羅氏公司提供了在美國以外的SRP-9001的獨家商業權。SRP-9001是公司針對DMD的研究基因療法。公司保留SRP-9001在美國的所有權利，並將在全球聯合開發計劃內開展所有必要的開發活動，以獲得並維持SRP-9001在美國和歐盟的監管批准。此外：(I)根據全球聯合開發計劃產生的研究和開發費用將由公司和羅氏公司平均分攤，(Ii)羅氏公司將獨自承擔與獲得或維持美國境外監管機構批准所需的任何開發活動(全球聯合開發計劃內的開發活動除外)相關的所有費用，以及(Iii)公司將繼續負責生產SRP-9001的臨牀和商業用品。該公司還授予羅氏期權，以換取單獨的期權行權付款、里程碑和特許權使用費以及成本分攤條款，從而獲得在美國以外的某些未來DMD特定項目的權利(“期權”)。該協定於2020年2月4日(“生效日期”)生效。

自生效之日起10天內，公司收到的總額約為$1.2來自羅氏的現金對價10億美元，包括預付款和對該公司的股權投資。此外，該公司最高可獲得$1.7在與SRP-9001相關的開發、監管和銷售里程碑中投入10億美元。商業化後，該公司還有資格獲得基於淨銷售額的分級特許權使用費。

羅氏協議由羅氏和本公司代表組成的聯合指導委員會(“JSC”)管理。除其他活動外，聯委會管理各方之間的總體戰略協調，批准對聯合全球發展計劃和預算的任何實質性更新，並監督小組委員會的運作。

該公司認定，羅氏協議是一項受ASC 808範圍限制的合作安排。為了確定協作安排是否也在ASC 606的範圍內，使用ASC 606中的帳户指導單位，該公司確定了羅氏協議中不同的商品或服務，並評估了它們是否轉移給了客户。然而，由於該公司的一般活動不包括與第三方簽訂合同為其提供研發服務，因此確定羅氏協議不在ASC 606的範圍內。因此，出於確認和計量的目的，公司必須採用其他公認會計原則，包括通過類比，或者如果沒有適當的類比，則採用合理、理性和一貫適用的會計政策選擇。

因此，該公司將羅氏協議的某些方面與ASC 606相提並論。在從羅氏獲得的12億美元現金中，有12億美元316.3一百萬美元被分配給2,522,227根據股票發行時的收盤價向羅氏公司發行的公司普通股。此外，$485.0百萬美元分配給期權，因為公司確定期權行使付款(從#美元到#美元不等)20.0百萬至$125.0每個選項百萬美元)以折扣價定價，從而獲得實質性權利。剩餘金額$348.7(I)轉讓給羅氏的與SRP-9001有關的知識產權許可，(Ii)根據全球聯合開發計劃提供的相關研發服務，(Iii)為生產SRP-9001臨牀用品提供的服務，以及(Iv)公司參與JSC的情況，原因是公司認定知識產權許可和相關活動不能相互區分。(Iv)本公司參與聯合履行義務(“綜合履行義務”)包括：(I)轉讓給羅氏的與SRP-9001有關的知識產權許可；(Ii)根據全球聯合開發計劃提供的相關研發服務；(Iii)為生產SRP-9001臨牀用品提供的服務；(Iv)公司參與JSC的情況，因為公司認為知識產權許可和相關活動不能相互區分。

該公司記錄了$312.1向羅氏公司發行的普通股100萬股，基於該公司股票發行當日的收盤價，扣除產生的直接交易費$#。4.3百萬這一淨額在隨附的未經審計的精簡綜合資產負債表中反映為普通股和額外實收資本的增加。

$485.0分配給與購股權相關的重大權利的百萬歐元是基於其估計的獨立銷售價格，該價格是使用每個期權的預計增量貼現現金流的收益法確定的。貼現現金流包括個別候選產品的成功可能性和相關的商業機會。分配給個人實質性權利的價值反映為遞延收入，在以下任一期權到期之前不會被確認：(I)由羅氏行使，或(Ii)到期。如果行使，重大權利的價值將與期權行使價格合計，並在適用的履約期內確認。如果過期，相關交易價格將被立即確認。截止到2020年9月30日，不是的期權已被行使或到期。

分配給合併履約義務的3.487億美元是使用剩餘法確定的，因為獨立的銷售價格是不確定的。該公司在聯合全球發展計劃的預期績效期間以直線方式確認與合併績效義務相關的收入，該計劃預計將持續到2023年第四季度。該公司認為，這種方法代表了向羅氏轉移服務的最佳寫照，因為預計在預期的服務期內，致力於服務的估計全職相當於員工的人數不會有實質性變化。

與未來開發、監管和銷售里程碑相關的收入將在里程碑可能實現時(通常是里程碑發生時)確認。羅氏未來支付的任何特許權使用費將在賺取的期間確認。此外，該公司確定，根據該協議向羅氏提供的商業產品不打折，代表可選的商品或服務(即或有承諾)。因此，未來與商業產品供應相關的任何收入都將在賺取的期間確認。

該公司將根據羅氏協議確認的所有收入歸類為未經審計的簡明綜合經營報表內的合作收入和全面虧損。截至2020年9月30日的三個月和九個月，公司確認22.5百萬美元和$61.7百萬美元的協作收入，其中大部分與合併績效義務有關。截至2020年9月30日，該公司的遞延收入總額為$775.2與羅氏協議相關的100萬美元，其中#美元89.2百萬美元被歸類為當前。與期權的單獨實質性權利有關的遞延收入部分為#美元。485.0截至2020年9月30日，達到100萬。

與根據羅氏協議進行的共同開發活動相關的成本包括在研發費用中，羅氏對成本的任何報銷在相關費用發生時反映為此類費用的減少。在截至2020年9月30日的三個月和九個月，羅氏應償還並反映為運營費用減少的費用為#美元。16.9百萬美元和$42.2分別為百萬美元和$16.9截至2020年9月30日，100萬美元計入應收賬款。

研究和期權協議

在截至2020年9月30日的三個月和九個月期間，公司與第三方簽訂了多項研究和期權協議，以開發可用於公司基因療法管理的各種技術和生物製劑，公司預付款總額為$。1.1百萬美元和$13.1分別為百萬，這些費用在隨附的未經審計的簡明合併經營報表和全面虧損中記為研發費用。這些協議一般規定了與臨牀前開發項目相關的研究服務，以及為臨牀開發許可技術的選擇權。在執行這些協議下的期權之前，公司可能被要求支付最多$14.0百萬美元的研究里程碑付款。根據這些協議，有$135.5於決定行使購股權時，本公司將支付的潛在購股權付款為百萬歐元。此外，如果執行每項協議的選項，公司將產生額外的或有義務，並可能被要求根據商業化後開發產品的銷售情況支付開發、監管和銷售里程碑付款以及分級特許權使用費。截至2020年9月30日，公司沒有行使任何期權，也沒有可能發生任何研究里程碑付款。

里程碑義務

該公司有適當的許可和合作協議，除了在執行協議時支付預付費用外，它還有義務支付某些里程碑式的付款，因為候選產品從提交研究新藥申請到批准商業銷售和其他方面的收益。自2020年9月30日起，該公司可能有義務3.7在與其許可和協作協議相關的未來開發、監管、商業和預付版税里程碑付款中，這些義務不包括潛在的未來期權和里程碑付款，這些期權是在公司截至2020年9月30日簽訂的協議內尚未行使的，如上所述。在截至2020年9月30日的三個月和九個月，公司確認預付款、開發里程碑和其他費用為$15.4百萬美元和$36.7在隨附的未經審計的簡明綜合經營報表和全面虧損中分別作為研究和開發費用。截至2019年9月30日的三個月和九個月，公司確認預付款、開發里程碑和其他費用為$10.2百萬美元和$25.7在隨附的未經審計的簡明綜合經營報表和全面虧損中分別作為研究和開發費用。

4.優先審查代金券的銷售收益

在……裏面2020年2月，本公司進入與Vifor(International)Ltd.達成協議，銷售其從FDA獲得的與VYONDYS 53批准相關的罕見兒科疾病優先審查憑證(“PRV”)。在HART規定的適用等待期提前終止後-1976年斯科特-羅迪諾反壟斷改進法案，經修訂，2020年3月，該公司完成了對PRV的出售，並獲得了#美元的收益108.1扣除佣金後的淨額，由於出售PRV時沒有賬面價值，這筆收入被記錄為出售PRV的收益。

5.公允價值計量

本公司有若干按公允價值記錄的金融資產和負債，在公允價值計量會計準則所述的公允價值等級中被歸類為1級、2級或3級。

•

第1級-活躍市場上相同工具的報價；

•

第2級-活躍市場中類似工具的報價，非活躍市場中相同或類似工具的報價，以及所有重要投入和重要價值驅動因素在活躍市場中均可觀察到的模型衍生估值；以及

•

第3級-從估值技術中得出的估值，其中一個或多個重要的價值驅動因素是不可觀察到的。

下表提供了有關本公司按公允價值計量和列賬的金融資產和負債的信息，並顯示了該公司用來確定該公允價值的公允價值估值技術層次中的水平：

	公允價值計量截至2020年9月30日
	總計		1級		2級		第3級
	(千)
資產
貨幣市場基金	$	624,714	$	624,714	$	—	$	—
政府和政府機構債券		892,614		892,614		—		—
戰略性股權投資		32,769		2,769		—		30,000
存單		1,001		1,001		—		—
總資產	$	1,551,098	$	1,521,098	$	—	$	30,000

負債
或有對價	$	50,500	$	—	$	—	$	50,500
總負債	$	50,500	$	—	$	—	$	50,500

	公允價值計量截至2019年12月31日
	總計		1級		2級		第3級
	(千)
資產
貨幣市場基金	$	203,410	$	203,410	$	—	$	—
政府和政府機構債券		809,159		809,159		—		—
戰略性股權投資		31,937		1,937		—		30,000
存單		1,001		1,001		—		—
總資產	$	1,045,507	$	1,015,507	$	—	$	30,000

負債
或有對價	$	5,200	$	—	$	—	$	5,200
總負債	$	5,200	$	—	$	—	$	5,200

該公司的公允價值在公允價值等級中被歸類為1級的資產包括貨幣市場基金、政府和政府機構債券、公司對Lysogene S.A.的戰略投資以及存單。某些政府和政府機構債券是公開交易的固定收益證券，在截至2020年9月30日的未經審計的精簡綜合資產負債表上以現金等價物的形式列示。

該公司的公允價值在公允價值等級中被歸類為3級的資產包括對Lacerta治療公司(“Lacerta”)A系列優先股的戰略投資。有關Lacerta的更多信息，請閲讀附註3：許可和協作協議本公司截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K。該資產的公允價值最初基於一種成本法，布萊克-斯科爾斯期權定價模型證實了這一點。這項公允價值計量基於市場上無法觀察到的重大投入，因此屬於第三級計量。在每個報告期末，如果Lacerta發行類似或相同的股權證券或發生減值觸發事件，公允價值將進行調整。在截至2020年9月30日的9個月中，Lacerta戰略投資的公允價值沒有變化。

該公司的公允價值在公允價值等級中被歸類為3級的或有對價負債，涉及根據符合衍生產品定義的單獨許可協議向出售股東的Myonexus治療公司(“Myonexus”)以及一家學術機構支付與監管有關的或有款項。有關Myonexus的更多信息，請閲讀附註3：許可和協作協議截至2019年12月31日的公司年度報告Form 10-K.或有對價負債是採用基於概率加權預期現金流的收益法估算的，該預期現金流納入了與實現里程碑相關的基於行業的概率調整假設，因此也就是付款的可能性。這項公允價值計量基於市場上無法觀察到的重大投入，因此屬於第三級計量。增加或減少實現里程碑的可能性或縮短或延長實現里程碑所需的時間的重大變化將導致負債的公允價值相應增加或減少。在每個報告期末，公允價值都會進行調整，以通過收益反映最新的假設。

那裏是不是的第1級、第2級和第3級之間的調劑在.期間這個三和九截至的月份2020年9月30日。下表是3級金融負債公允價值的前滾：

	在結束的9個月裏 2020年9月30日
	(千)
截至2019年12月31日的公允價值	$	5,200
追加或有對價		300
估計公允價值變動		45,000
截至2020年9月30日的公允價值	$	50,500

增加了$0.3在截至2020年9月30日的三個月內，記錄了100萬美元，以計入與符合衍生品定義的學術機構的新許可協議相關的新或有對價負債。增加了$45.0在截至2020年9月30日的三個月內錄得100萬歐元，以計入現有或有對價負債的公允價值變化。這一變化通過收益記錄，是對影響概率加權預期現金流的某些投入和假設進行更新的結果，這些假設主要是基礎計劃的成功概率、最終支付金額的估計以及預計支付的年份的估計。截至2020年9月30日，或有對價作為非流動負債計入公司未經審計的簡明綜合資產負債表。

由於這些金融工具的短期到期日，未經審核的簡明綜合資產負債表中報告的現金及現金等價物、應收賬款和應付賬款的賬面價值接近公允價值。

6.現金、現金等價物和有價證券

下表彙總了該公司自購買之日起90天內到期的金融資產，這些資產包括在未經審計的簡明綜合資產負債表中的現金等價物中。

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一號， 2019
	(千)
貨幣市場基金	$	624,714	$	203,410
政府和政府機構債券		551,147		519,491
總計	$	1,175,861	$	722,901

該公司的政策是通過保持一個多樣化的投資組合來降低其金融資產的信用風險，該投資組合限制了期限和投資類型的風險敞口。截至2020年9月30日和2019年12月31日，本公司可供出售證券的加權平均到期日約為1兩個月分別為。

下表彙總了公司在所示每個時期的現金、現金等價物和短期投資：

	截至2020年9月30日
	攤銷成本		毛未實現收益		毛未實現損失			公平價值
	(千)
現金和貨幣市場基金	$	923,490	$	—	$	—		$	923,490
政府和政府機構債券		892,601		17		(4	)		892,614
現金、現金等價物和投資總額	$	1,816,091	$	17	$	(4	)	$	1,816,104
據報道：
現金和現金等價物	$	1,474,639	$	2	$	(4	)	$	1,474,637
短期投資		341,452		15		—			341,467
現金、現金等價物和投資總額	$	1,816,091	$	17	$	(4	)	$	1,816,104

	截至2019年12月31日
	攤銷成本		毛未實現收益		毛未實現損失			公平價值
	(千)
現金和貨幣市場基金	$	315,589	$	—	$	—		$	315,589
政府和政府機構債券		809,090		71		(2	)		809,159
現金、現金等價物和投資總額	$	1,124,679	$	71	$	(2	)	$	1,124,748
據報道：
現金和現金等價物	$	835,044	$	36	$	—		$	835,080
短期投資		289,635		35		(2	)		289,668
現金、現金等價物和投資總額	$	1,124,679	$	71	$	(2	)	$	1,124,748

7.產品銷售應收賬款和備付金

下表彙總了該公司所指時期的應收賬款構成：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一號， 2019
	(千)
產品銷售應收賬款，扣除折扣和津貼後的淨額	$	104,488	$	90,409
協同應收		16,869		—
應收政府合同		470		470
應收賬款總額(淨額)	$	121,827	$	90,879

提交的這兩個時期的政府合同應收賬款餘額都要接受政府審計，在審計完成之前不會收回。

下表彙總了對所示每個時期的折扣和津貼準備金變動情況的分析：

	按存儲容量使用計費			回扣			及時付款			其他應計項目			總計
	(千)
餘額，截至2019年12月31日	$	588		$	44,738		$	1,506		$	4,671		$	51,503
備抵		7,137			38,763			4,599			8,046			58,545
付款/信用		(6,699	)		(39,489	)		(4,348	)		(7,694	)		(58,230	)
餘額，截至2020年9月30日	$	1,026		$	44,012		$	1,757		$	5,023		$	51,818

	按存儲容量使用計費			回扣			及時付款			其他應計項目			總計
	(千)
餘額，截至2018年12月31日	$	1,378		$	24,276		$	538		$	2,318		$	28,510
備抵		7,291			32,310			3,541			7,729			50,871
付款/信用		(7,838	)		(22,053	)		(3,009	)		(5,975	)		(38,875	)
餘額，截至2019年9月30日	$	831		$	34,533		$	1,070		$	4,072		$	40,506

下表彙總了該公司未經審計的簡明綜合資產負債表中所示時期的總儲備：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一號， 2019
	(千)
減少應收賬款	$	7,020	$	6,254
應計費用的構成部分		44,798		45,249
總儲量	$	51,818	$	51,503

8.庫存

下表彙總了該公司在所指時期的庫存構成：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一號， 2019
	(千)
原料	$	80,135	$	82,030
正在進行的工作		135,430		88,031
成品		4,553		1,318
總庫存	$	220,118	$	171,379

9.其他資產

下表彙總了公司在所示每個時期的其他流動資產：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一號， 2019
	(千)
與製造業相關的存款和預付	$	123,895	$	54,276
預付臨牀和臨牀前費用		14,109		8,263
預付保險		5,532		2,573
預付研究費用		5,392		2,007
預付所得税		5,270		2,114
預付費維護服務		4,136		4,366
租賃改進應收賬款		3,059		3,059
其他		3,231		5,249
其他流動資產總額	$	164,624	$	81,907

下表彙總了公司在所示每個時期的其他非流動資產：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一號， 2019
	(千)
與製造業相關的存款和預付	$	152,632	$	122,091
戰略投資		32,769		31,937
受限制的現金和投資		9,566		9,566
預付臨牀費用		4,248		4,665
其他		2,632		5,600
其他非流動資產合計	$	201,847	$	173,859

10.應計費用

下表彙總了公司在所示每個時期的應計費用：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一號， 2019
	(千)
產品收入相關準備金	$	44,798	$	45,249
應計合同製造成本		42,583		27,622
應計員工薪酬成本		34,535		43,240
應計臨牀和臨牀前成本		26,955		18,010
應計專業費用		10,508		10,707
應計里程碑費用		9,388		18,390
應計財產和設備		8,055		1,181
應計特許權使用費		7,813		6,301
應計協作成本分攤		6,463		9,000
應計利息支出		3,182		1,045
其他		4,783		4,782
應計費用總額	$	199,063	$	185,527

11.股票薪酬

下表彙總了該公司在所示每個時期授予的股票獎勵：

	截至9月30日的三個月，								在截至9月30日的9個月裏，
	2020				2019				2020				2019
	贈款		加權平均值格蘭特約會集市價值		贈款		加權平均值格蘭特約會集市價值		贈款		加權平均值格蘭特約會集市價值		贈款		加權平均值格蘭特約會集市價值
股票期權		97,240	$	73.88		152,248	$	51.64		1,256,064	$	59.08		1,297,747	$	72.50
限制性股票單位		49,430	$	148.63		78,073	$	99.52		592,867	$	119.36		483,703	$	132.45

基於股票的薪酬費用

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月裏，基於股票的薪酬支出總額為$26.9百萬美元和$20.6分別為百萬美元。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月，基於股票的薪酬支出總額為$78.5百萬美元和$56.5分別為百萬美元。下表彙總了未經審計的簡明合併經營報表中包括的按功能劃分的基於股票的補償費用和全面虧損：

		在截至的三個月內九月三十日，				在結束的9個月裏九月三十日，
		2020		2019		2020		2019
	(千)
研究與發展		$	10,645	$	6,972	$	31,034	$	18,982
銷售、一般和行政			16,258		13,665		47,509		37,556
基於股票的薪酬總費用		$	26,903	$	20,637	$	78,543	$	56,538

下表彙總了未經審計的簡明合併經營報表中包括的按贈款類型列出的基於股票的補償費用和全面虧損：

		在截至的三個月內九月三十日，				在結束的9個月裏九月三十日，
		2020		2019		2020		2019
	(千)
股票期權		$	16,474	$	13,941	$	49,677	$	39,175
限制性股票獎勵/單位			8,950		5,233		24,047		14,333
員工購股計劃			1,479		1,463		4,819		3,030
基於股票的薪酬總費用		$	26,903	$	20,637	$	78,543	$	56,538

12.其他(虧損)收入

下表彙總了所示期間的其他(虧損)收入：

		在截至的三個月內九月三十日，						在結束的9個月裏九月三十日，
		2020			2019			2020			2019
	(千)
利息支出		$	(13,889	)	$	(7,518	)	$	(41,217	)	$	(22,279	)
利息收入			122			1,293			2,899			5,758
投資折價攤銷			313			4,089			4,276			13,002
出售優先審查的收益優惠券			—			—			108,069			—
或有對價損失*			(45,000	)		—			(45,000	)		—
其他費用，淨額			(881	)		(374	)		(160	)		(25	)
其他(虧損)收入總額		$	(59,335	)	$	(2,510	)	$	28,867		$	(3,544	)

*	或有代價虧損與計入衍生工具的監管相關或有付款的公允價值調整有關。請看附註5.公允價值計量瞭解更多細節。

13.租契

該公司在馬薩諸塞州的劍橋、安多弗和伯靈頓以及俄亥俄州的都柏林和哥倫布簽訂了房地產經營租約，規定在每個租約期限內按計劃每年增加租金。在截至2020年9月30日的9個月中，房地產租賃沒有重大變化。該公司還在其與Catalent，Inc.(“Catalent”)和Thermo Fisher Science，Inc.(“Thermo”)的製造和供應協議中確定了嵌入的租約。有關這兩項協議的更多細節，請閲讀：附註21，承付款和或有事項截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告。該公司認定，Catalent和Thermo協議都包含嵌入租約，因為公司控制着其中設施和相關設備的使用。該公司還確定，它在施工期間不控制設施或相關設備，因此，租約不屬於“按套建造”會計範圍。

其中兩個項目的租約四卡特倫特的專用潔淨室套房和四間八Thermo的專用潔淨室套房分別於2020財年第一季度和第二季度開工，也就是該公司開始使用專用潔淨室套房的時候。因此，與專用潔淨室套房相關的固定和實質固定合同對價分配給租賃和非租賃部分。租賃部分是根據租賃的潔淨室和相關設備的估計獨立價格、現有市場和具體成本信息確定的。由於Catalent和Thermo提供的基因治療製造和供應服務的獨立價格變化很大，因此使用殘差估計法確定了非租賃部分。因此，截至2020年9月30日的9個月，公司的總使用權(“ROU”)資產為$36.3百萬美元，租賃負債總額為$32.2與Catalent和Thermo的專用潔淨室套房相關的100萬美元。最初記錄的淨資產和租賃負債是基於與Catalent和Thermo潔淨室套房租賃部分相關的估計未來付款的現值，折扣率為8.0%和7.5%，分別代表本公司可在抵押基礎上借款的利率，相當於類似期限內的租賃付款金額。ROU資產和租賃負債之間的差額源於公司在租賃開始前向Catalent和Thermo支付的某些預付款。專用潔淨室套房租約的加權平均剩餘租期介乎4.3至7.2好多年了。租賃負債總額預計將以等額分期付款方式支付。五年期和八年制分別是Catalent和Thermo協議的條款。

其餘部分的租約二卡特倫特和卡特倫特的潔淨室套房四截至2020年9月30日，Thermo的潔淨室套房尚未開工，因為這些潔淨室套房尚未供公司使用。因此，累計付款總額為#美元。24.0百萬美元和$47.9分別向Catalent和Thermo支付的與本公司尚未提供的剩餘潔淨室套房相關的100萬歐元已作為其他資產計入隨附的未經審計的簡明綜合資產負債表，其中一部分將在租賃開始日的ROU資產成本的初始計量中考慮，目前預計Catalent將於2020年第四季度和Thermo於2021年上半年發生。

截至2020年9月30日止三個月及九個月，本公司錄得總營運租賃成本為$2.2百萬美元和$5.0100萬美元，分別與Catalent和Thermo Embedded租約相關。截至2020年9月30日的三個月和九個月，公司記錄的總可變租賃成本為$3.0百萬美元和$7.5分別為百萬美元。Thermo和Catalent嵌入式租賃的經營租賃成本和可變租賃成本計入了隨附的未經審計的簡明綜合經營報表和全面虧損中的研發費用。

14.每股淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以已發行普通股的加權平均股數。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以普通股和稀釋後普通股等價物的加權平均數。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月，基本每股淨虧損和稀釋每股淨虧損之間沒有差異，因為普通股等價物的影響由於淨虧損狀況而是反稀釋的，因此將被排除在稀釋每股淨虧損的計算之外。

		在截至的三個月內九月三十日，						在結束的9個月裏九月三十日，
		2020			2019			2020			2019
	(以千為單位，每股金額除外)
淨損失		$	(196,499	)	$	(126,326	)	$	(364,811	)	$	(479,372	)
加權平均已發行普通股-基本			78,501			74,177			77,637			73,298
稀釋證券的影響*			—			—			—			—
加權平均已發行普通股-稀釋			78,501			74,177			77,637			73,298
每股淨虧損-基本和攤薄		$	(2.50	)	$	(1.70	)	$	(4.70	)	$	(6.54	)

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月內，購買的股票期權、RSA、RSU和ESPP9.6公司普通股中的100萬股被排除在稀釋後每股淨虧損的計算之外，因為它們的影響將是反稀釋的。本公司使用IF轉換法核算2024年票據對稀釋後每股淨收益的影響，因為這些票據可以現金或股票結算，由本公司選擇。而2020年9月30日的收盤價超過了1美元的轉換價。73.42，根據2024年債券可發行的潛在股票被排除在每股稀釋虧損的計算之外，因為它們是使用IF-轉換方法進行反稀釋的。在轉換期間，若以現金結算，2024年票據將不會對攤薄淨收益(虧損)產生影響，而如果票據在轉換時以股份結算，且本公司處於收入狀況，則將對稀釋每股收益產生影響。

15.承擔和或有事項

製造義務

下表彙總了公司製造義務產生的不可撤銷合同義務總額：

	自.起 2020年9月30日 (千)
2020年(10月至12月)	$	185,227
2021		508,797
2022		79,622
2023		58,309
2024		58,309
此後		190,082
製造業承諾總額**	$	1,080,346

*	總的製造承諾包括Catalent和Thermo協議。與截至2020年9月30日的9個月內開始的Catalent和Thermo的嵌入租賃相關，該公司記錄了淨資產收益率(ROU)和租賃負債。請看注13.租約瞭解更多細節。

此外，公司是否應獲得監管部門的批准作為本公司上述製造義務的一部分而生產的任何候選藥品，額外的最小批次要求使用這個各自的生產方將是必需的.

訴訟

在正常業務過程中，本公司可能不時被列為各種法律索賠、訴訟和投訴的一方，包括涉及證券、僱傭、知識產權、使用其技術的療法的影響或其他事項。例如，2019年8月30日，原告安德魯·塞林格(Andrew Salinger)在紐約南區美國地區法院對公司及其兩名現任高管道格拉斯·S·英格拉姆(Douglas S.Ingram)和桑德什·馬哈特姆(Sandesh Mahatme)(統稱為被告)提起了可能的集體訴訟。起訴書稱，被告違反了經修訂的1934年“證券交易法”(“交易法”)第10(B)節，以及根據該法頒佈的美國證券交易委員會規則10b-5，以及交易法第20(A)節，涉及公司披露與Golodirsen有關的信息。擬議的類別包括在2017年9月6日至2019年8月19日期間收購公司證券的所有個人或實體。2019年12月17日，地區法院任命伯納德·波特諾伊為主要原告，並設定了簡報時間表，要求修改後的起訴書於2020年2月18日提交，並要求被告在2020年4月17日對修改後的起訴書進行答辯或以其他方式做出迴應。2020年2月13日，首席原告提交了一份自願駁回其對所有被告的訴訟請求的通知。2020年4月22日，法院批覆《自願解聘通知書》，結案。

2020年1月7日，原告Al Lutzker在美國地區法院對公司兩名現任高管Douglas S.Ingram和Sandesh Mahatme以及公司董事會六名現任成員M.Kathen Behrens、Richard J.Barry、Michael W.Bonney、Mary Ann Gray、Claude Nicaise和Hans Wigzell(統稱為“被告”)提起股東派生訴訟，據稱是代表公司起訴書聲稱，該公司違反受託責任、內幕銷售、不當得利、浪費公司資產，以及違反1934年證券交易法第14(A)節及其頒佈的第14a-9條，與該公司披露與Golodirsen有關的信息。2020年4月7日，原告向所有被告提出自願駁回訴訟請求通知書，法院結案。

2020年9月15日，Regenxbio Inc.ReGenX和賓夕法尼亞大學的受託人在美國特拉華州地區法院對該公司和Sarepta Treateutics Three，LLC(統稱為Sarepta)提起訴訟。原告根據《美國法典》第35篇第271(A)-(C)節的規定，聲稱侵犯了美國第10,526,617號專利(“617專利”)的專利，這是基於Sarepta被指控的直接或間接的。訴狀主要包括以下指控：Sarepta及其合同製造商代表其使用含有重組酸分子的宿主細胞，該重組酸分子編碼與AAVRH10至少95%的氨基酸同源性的衣殼蛋白，侵犯了ReGenX聲稱的‘617專利。原告尋求禁制令救濟、侵權判決、不低於合理特許權使用費的數額不詳的損害賠償、故意侵權判決、律師費和費用，以及法院認為公正和適當的其他救濟。2020年9月30日，法院批准了雙方提交的一項規定，將Sarepta對申訴的答覆時間延長至2020年11月6日(包括2020年11月6日)。*2020年11月4日，Sarepta根據《美國法典》第35篇第271(E)(1)節中包含的不侵權的安全港條款，根據民事訴訟聯邦規則第12(B)(6)條提出駁回該案的動議。我們無法提供可能損失或可能損失範圍的估計。

16.後續事件

於2019年12月13日，本公司簽訂一項貸款協議(“貸款協議”)，提供一筆金額為#美元的定期貸款(“2019年定期貸款”)。500.0與Biophma Credit PLC和Biophma Credit Investments V(Master)LP(統稱為“貸款人”)共同持有600萬歐元。2019年定期貸款二A批和B批，每批貸款金額為#美元250.0百萬2019年12月20日，Sarepta提取了2019年定期貸款的A部分，並有權在不晚於2020年12月31日提取貸款的B部分，但須滿足某些條件。2019年定期貸款將於2023年12月20日，貸款本金何時到期。

於2020年9月24日，本公司對貸款協議進行了第一次修訂(下稱“修訂”)。修正案將B部分貸款的本金總額從2.5億美元提高到2.5億美元。300.0此外，修正案還將B部分貸款的到期日延長至2024年12月31日並將支付給每家貸款人的資助費提高到2.95%。2020年11月2日，該公司提取了美元300.0百萬份B級貸款。

第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。

本部分應與我們未經審計的簡明合併財務報表和相關附註一起閲讀，這些附註包括在本季度報告第I部分的Form 10-Q表第1項中，以及我們截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中的第II部分-第7項-管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析中。本討論包含某些前瞻性表述，這些表述通常由諸如“相信”、“預期”、“預期”、“打算”、“計劃”、“將”、“可能”、“估計”、“可能”、“繼續”、“正在進行”、“預測”、“潛在”、“可能”、“尋求”和其他類似表述以及這些詞語的變體或否定來標識。這些陳述涉及我們未來的計劃、目標、預期、意圖和財務表現，以及這些陳述背後的假設。這些前瞻性陳述包括但不限於

•

新冠肺炎疫情對我們業務的預期或潛在影響，包括我們的商業銷售、正在進行和計劃中的臨牀試驗、製造和運營；

•

我們對業務運營持續增長的預期部分歸因於新醫藥產品的商業化；

•

我們的技術和計劃，包括與戰略合作伙伴的技術和計劃，以及它們各自的潛在好處，包括跳過外顯子以產生內部截短但具有功能的營養不良蛋白的目標，以及SRP-9003恢復營養不良蛋白相關蛋白複合體的目標；

•

我們期望我們與製造商的合作伙伴關係將支持我們的微肌營養不良Duchenne肌營養不良基因治療計劃和肢體帶狀肌營養不良計劃的臨牀和商業製造能力，同時還將作為未來潛在基因治療計劃的製造平臺，並相信我們目前的製造合作伙伴網絡能夠滿足我們商業計劃的要求；

•

我們計劃繼續擴大我們的網絡，以便在我們的產品獲得批准的司法管轄區進行商業分銷；

•

2020年及以後的估計時間表和里程碑，包括凱西莫森的監管行動日期2021年2月25日，2020年第四季度對SRP-5051的安全性和劑量洞察力，2020年第四季度開始使用商業流程製造材料評估SRP-9001的試驗(研究103)，2021年第一季度發佈研究102的結果，到2020年底完成SRP-9003良好製造規範材料的生產，並在第一季度將其用於臨牀試驗

•

我們計劃通過內部研發和戰略交易來擴大我們的渠道；

•

及時完成我們的上市後要求和承諾並取得令人滿意的結果，包括在確證試驗中驗證EXONDYS 51和VYONDYS 53的臨牀益處；

•

我們計劃評估未來與歐洲藥品管理局(EMA)就EMA批准我們產品的下一步可能採取的行動；

•

我們有能力進一步確保我們的商業產品和候選產品的長期供應，以滿足我們計劃中的商業、早期接入計劃和臨牀需求；

•

美國食品和藥物管理局(FDA)和其他監管機構的法規和監管決定對我們業務的影響，以及我們候選產品的開發以及我們的財務和合同義務；

•

任何競爭產品對EXONDYS 51、VYONDYS 53和我們的候選產品的商業成功的可能影響，以及我們與這些產品競爭的能力；

•

我們對已經達成或未來可能達成的合作伙伴關係、許可和/或合作安排以及其他戰略安排和交易的潛在好處的期望；

•

我們的專利提供的保護範圍以及我們的待決專利申請可能為我們的技術和程序提供的保護(如果這些申請頒發專利)，以及我們獲得和維持對我們的技術和程序的專利保護的能力；

•

我們計劃並有能力提交和推進額外的專利申請，以增強和保護我們新的和現有的技術和計劃；

•

我們對目前可用的現金和現金等價物將在多長時間內足以為我們的運營和業務計劃提供資金的估計，以及關於我們未來資本需求的陳述；

•

我們對未來收入、研發費用、其他費用、資本需求和向第三方付款的估計；

•

我們對來自政府和其他來源的潛在資金的期望，用於開發我們的一些候選產品；

•

我們對環境法律法規對我們業務的影響的預期；以及

•

我們對里程碑、特許權使用費或根據現有協議應支付給第三方的其他付款的信念和期望。

除法律或美國證券交易委員會(SEC)的規則和法規要求外，我們沒有義務在本報告發布之日後更新本季度報告中的10-Q表格中包含的任何前瞻性陳述(“證券交易委員會”)。我們告誡讀者不要過度依賴前瞻性陳述。我們的實際結果可能與本季度報告(Form 10-Q)中討論的結果大不相同。本Form 10-Q季度報告中包含的前瞻性聲明，以及我們不時做出的其他書面和口頭的前瞻性聲明，都會受到一定的風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會導致實際結果與前瞻性聲明中預期的結果大不相同，包括在本10-Q表季報中“風險因素”項下確定的風險、不確定性和假設。

概述

我們是一家商業階段的生物製藥公司，專注於通過發現和開發獨特的RNA靶向療法、基因療法和其他用於治療罕見疾病的基因療法來幫助患者。通過應用我們的專有、高度差異化和創新的技術，並通過與我們的戰略合作伙伴的合作，我們正在開發各種疾病和障礙的潛在治療候選藥物，包括杜氏肌營養不良症(Duchenne肌肉營養不良症)、四肢帶狀肌營養不良症(LGMD)以及其他神經肌肉和中樞神經系統(CNS)相關疾病。“

我們的第一個商用產品EXONDYS 51(Eteplirsen)注射劑(“EXONDYS 51”)於2016年9月19日獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的加速批准。ExONDYS 51用於治療DMD患者，這些患者的DMD基因已證實發生突變，可跳過51號外顯子。ExONDYS 51 使用我們的磷二酰嗎啉齊聚物(“PMO”)化學和外顯子跳過技術跳過肌營養不良蛋白基因的第51外顯子。

我們的第二個商用產品VYONDYS 53(Golodirsen)注射劑(“VYONDYS 53”)於2019年12月12日獲得FDA的加速批准。VYONDYS 53用於治療DMD患者的DMD，這些患者的DMD基因被確認為突變，可以跳過53號外顯子。VYONDYS 53利用我們的PMO化學和外顯子跳過技術跳過了Dystrophin基因的外顯子53。

我們正在進行各種EXONDYS 51和VYONDYS 53臨牀試驗，包括需要遵守我們的上市後FDA要求/承諾的研究，以驗證和描述EXONDYS 51和VYONDYS 53的臨牀益處。

以下是我們主要候選產品(包括與我們的戰略合作伙伴合作的產品)的概要説明：

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卡西默森(SRP-4045)使用我們的PMO化學和外顯子跳過技術跳過DMD基因的第45外顯子。Casimersen被設計為與dystrophin Pre-mRNA的第45外顯子結合，導致在基因突變患者的mRNA加工過程中排除或“跳過”該外顯子，這些患者的基因突變可能會跳過45外顯子。我們正在招募和給患者服用Essential(4045-301)，我們的第三階段安慰劑對照驗證性試驗是在DMD基因確認突變的患者中進行的，該突變可以分別使用卡西默森和戈洛迪森跳過第45或53外顯子。2019年3月28日，我們在Essence研究中公佈了對肌肉活檢終點的中期分析結果，比較了凱西默森治療和安慰劑治療。2020年6月，我們完成了向FDA提交滾動新藥申請(NDA)，尋求加速批准凱西莫森的工作。2020年8月，FDA接受了我們的NDA，並提供了2021年2月25日的監管行動日期。但FDA表示，目前不打算召開諮詢委員會討論這一申請。

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SRP-5051使用我們的下一代化學平臺PPMO和我們的外顯子跳過技術來跳過dystrophin基因的第51外顯子。SRP-5051是一種與PMO偶聯的多肽，被設計用來與dystrophin Pre-mRNA的第51外顯子結合，導致具有可跳過第51外顯子的基因突變的患者在mRNA加工過程中排除該外顯子。外顯子跳躍的目的是促進一種內部截短但有功能的肌營養不良蛋白的產生。2017年第四季度，我們開始了一項首例人類單次遞增劑量的研究，用於治療易跳過第51外顯子的患者的DMD。2019年，我們開始了一項使用SRP-5051治療DMD的多重遞增劑量研究，研究對象是那些容易跳過第51外顯子的患者，我們預計在2020年第四季度有了安全性和劑量方面的見解。

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SRP-9001 (DMD，微肌營養不良蛋白基因治療程序)，旨在表達微肌營養不良蛋白--一種更小但功能更強的抗肌營養不良蛋白。*之所以使用一種獨特的基因工程的微肌營養不良蛋白，是因為自然產生的抗肌營養不良蛋白太大，不適合AAV載體。2017年第四季度，研究新藥(“IND”)美國食品和藥物管理局批准了微量肌營養不良蛋白基因治療計劃的申請，並啟動了針對DMD患者的1/2a期臨牀試驗。在……裏面2018年10月，全國兒童醫院(“全國”)介紹了1/2a期臨牀試驗的結果，試驗對象為4名DMD患者。在……裏面2019年3月，我們推出了為期9個月的功能和肌酸激酶 (“克”)來自這四個個體的基線數據，以及來自其中一個個體的基線的12個月CK數據。2020年6月，我們宣佈那功能性的，安全和耐受性數據從基線開始的12個月內，這四個人發表在《美國醫學會神經病學》雜誌上。2020年9月，我們提供功能性、安全性和耐受性數據在24個月的時候從這些四個人. 2018年第四季度，我們開始了一項隨機、雙盲、安慰劑對照的SRP-9001試驗，目的是確定微肌營養不良蛋白表達的功能益處。(研究102)我們已經給那次試驗中的所有41名參與者下藥，是在研究的交叉階段給參與者服用藥物。我們計劃發佈r2021年第一季度的這項研究結果。此外，wE計劃開始使用商用軟件評估SRP-9001的試驗加工製造材料 (S(Tudy 103)在……裏面年第四季度2020.

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SRP-9003(LGMD，基因治療計劃)。我們正在為各種形式的LGMD開發基因治療計劃。我們最先進的LGMD候選產品SRP-9003旨在轉移編碼和恢復β-肌聚糖蛋白的基因，目標是恢復肌營養不良蛋白相關蛋白複合體。它利用了AAVRH.74載體系統，這與微營養不良蛋白基因治療項目中使用的載體相同。SRP-9003的1/2a階段試驗於2018年第四季度開始。2019年2月，我們宣佈了SRP-9003試驗中第一批三名患者低劑量隊列的兩個月陽性活檢數據，2019年10月，我們宣佈了這三名患者的九個月陽性功能數據。根據研究方案，我們最近增加了一組三名患者的劑量。2020年6月，我們公佈了高劑量組中三名臨牀試驗參與者在60天時的安全性和表達結果，以及低劑量組中三名臨牀試驗參與者的一年功能數據。2020年9月，我們公佈了高劑量組3名臨牀試驗參與者的6個月功能數據和低劑量組3名臨牀試驗參與者18個月的功能數據。我們預計在2020年底之前完成SRP-9003的良好製造規範(GMP)材料的生產，並在2021年第一季度將其用於臨牀試驗。

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Lys-SAF 302。我們正在與Lysogene S.A(“Lysogene”)合作開發一種基因療法，Lys-SAF302，用於治療MPS IIIA。Lysogene公司正在進行Lys-SAF302(AAVance)的全球2/3期臨牀試驗，以評估一次性交付攜帶N-SGSH基因的AAVr.10病毒的有效性。這項試驗中的劑量已經完成。2020年6月5日，Lysogene宣佈FDA發佈了這項試驗的臨牀擱置。

我們正在籌備中的項目包括40多個處於臨牀前和臨牀開發不同階段的項目，反映了我們在精密遺傳醫學方面的多方面方法和專業知識，以深刻改變罕見疾病患者的生活。

製造、供應和分銷

我們開發了專有的最先進的化學、製造和控制(“CMC”)和製造能力，允許合成和提純我們的產品和候選產品，以支持臨牀開發和商業化。我們目前在製造方面的主要重點是繼續擴大我們基於PMO的療法的生產，並優化PPMO和基於基因療法的候選產品的製造。我們已經與第三方供應商達成了某些製造和供應安排，這些供應商將在一定程度上利用這些能力來支持我們的某些候選產品及其零部件的生產。2017年，我們在馬薩諸塞州安多弗開設了工廠，顯著提升了我們的研發製造能力。然而，我們目前沒有內部的GMP製造能力。為了滿足我們當前和未來的生產需求，我們已經與專門的合同製造組織(每個組織都是CMO)簽訂了供應協議，為我們的產品生產定製的原材料、活性藥物成分(“原料藥”)、藥品和成品，以及商業和臨牀候選產品。我們所有的CMO合作伙伴都擁有豐富的技術專長、GMP經驗以及製造我們特定技術的經驗。

對於我們的商用DMD計劃，我們已經與現有的製造商合作，以擴大我們的流程並提高我們的產能。雖然能夠生產出我們商業產品所需的數量、質量和純度的原材料和原料藥的公司數量有限，但基於我們迄今的努力，我們相信我們目前的製造合作伙伴網絡能夠滿足這些要求，並有能力根據需要擴大產能。此外，我們已經並將繼續評估與其他供應商的進一步關係，以提高整體產能，並進一步降低與依賴有限數量的供應商進行製造相關的風險。

我們的商業產品通過一個有限的家庭輸液專業藥房供應商網絡(向患者提供藥物)和一個專業分銷商(向醫院和醫院門診分銷我們的產品)在美國分銷。關於將我們的產品商業化前分銷給美國以外的患者，我們已經與第三方分銷商和服務提供商簽訂了合同，通過我們的前美國早期接入計劃(“EAP”)在某些國家分銷我們的產品。我們計劃繼續擴大我們的網絡，以便在我們的產品獲得批准的司法管轄區進行商業分銷。

通過與Thermo Fisher Science，Inc.(前身為Brammer Bio MA，LLC(“Thermo”))、Catalent，Inc.(前身為Paragon Bioservices，Inc.，“Catalent”)和Aldevron LLC(“Aldevron”)的合作，我們的基因療法制造能力得到了極大提升。我們採用了混合開發和製造戰略，在這一戰略中，我們正在建立與基於AAV的製造的所有方面相關的內部製造專業知識，包括基因治療和基因編輯供應，同時與一流的製造合作伙伴密切合作，以加快我們基因治療項目的開發和商業化。我們預計，我們與Thermo和Catalent的合作關係將支持我們的微肌營養不良蛋白DMD基因治療和LGMD計劃的臨牀和商業製造能力，同時也將成為未來潛在基因治療計劃的製造平臺。該合作將流程開發、臨牀生產和測試以及商業製造整合在一起。預計Aldevron將為我們的SRP-9001微肌營養不良蛋白DMD基因治療計劃和LGMD計劃提供GMP級質粒，併為未來的基因治療計劃(如CMT、MPS IIIA和其他神經肌肉和中樞神經系統相關疾病)提供質粒源材料。

我們商業產品和候選產品的製造商和供應商必須遵守FDA現行的GMP(“cGMP”)要求以及外國監管機構規定的其他規章制度。我們依賴我們的第三方合作伙伴繼續遵守cGMP要求和適用的國外標準。

現金、現金等價物和投資

截至2020年9月30日，我們擁有約18.257億美元的現金、現金等價物和投資，其中包括14.746億美元的現金和現金等價物、341.5美元的短期投資以及960萬美元的長期限制性現金和投資。我們相信，我們的現金、現金等價物和投資餘額足以為我們目前的運營計劃提供至少未來12個月的資金。

我們長期成功的可能性必須考慮到新藥品開發和商業化過程中經常遇到的費用、困難和延誤，市場競爭因素，與政府資助項目相關的風險，以及我們運營所處的複雜監管環境。

新冠肺炎大流行

新冠肺炎疫情給世界各地的公共衞生和經濟帶來了巨大的挑戰。我們的業務運營、財務狀況和業績都受到了不同程度的影響，我們預計這種影響將在未來幾個季度繼續下去。

商業化：我們已經啟動了業務連續性計劃，以最大限度地減少對患者的幹擾。我們的商業和臨牀供應鏈受到的幹擾微乎其微，我們繼續向患者提供我們批准的或研究中的療法的不間斷供應。雖然絕大多數EXONDYS 51患者在家中接受治療，儘管我們正在努力提高可以在家中使用VYONDYS 53和EXONDYS 51進行治療的患者的比例，但醫療保健提供者對新冠肺炎的反應使得一些患者難以接受輸液或使用我們的商業產品開始治療。由於這一原因和其他原因，例如保險公司在處理重新授權和修改計劃福利方面可能會出現延誤，我們預計新冠肺炎將影響我們的收入。

臨牀試驗：關於我們積極的基因治療試驗，在我們的安慰劑對照的雙盲研究中，為評估SRP-9001(第102項研究)的安全性和有效性而進行的為期48周的分析中，所有劑量的SRP-9003用於治療LGMD2E的試驗都已經完成，我們正在遵循FDA關於大流行期間臨牀試驗的指導方針。對於每週或每月給藥的試驗，我們已經根據需要調整了方案，以便在可能的情況下允許虛擬互動，同時保持良好的臨牀實踐，並繼續推進這些研究治療。醫療保健提供者和監管機構最近對新冠肺炎的迴應可能會推遲試驗的開始、地點的啟動、試驗的完成，包括完成上市後的要求和承諾，減緩登記，並使正在進行的登記研究患者的數據收集變得更加困難或斷斷續續。我們正在實施某些技術，試圖在隨後爆發疫情的情況下減輕這一風險。

運籌學：我們是在包括FDA和疾病控制和預防中心(CDC)在內的聯邦機構的指導下運營的，這些機構將醫療保健公司指定為“關鍵基礎設施”，特別負責維持正常的工作時間表。我們的合作伙伴和供應商共同承擔着維護運營和確保供應鏈完整性的特殊責任。為了保護我們員工、他們的家人和我們社區的健康，並根據州和地方政府當局的指示，我們採取了預防措施，包括強制所有員工和臨時工在家工作，但不包括那些依賴設施的員工。到目前為止，我們的遠程工作安排並未影響我們維持關鍵業務運營的能力。依賴設施的員工，包括那些需要維持製造和臨牀研究的員工，都在嚴格遵守旨在幫助這些員工保持健康的協議下工作。

我們正在繼續評估新冠肺炎疫情對我們的業務、運營以及財務狀況和業績的潛在影響。然而，儘管進行了仔細的跟蹤和規劃，但由於未來事態發展的不確定性，我們無法準確預測疫情對我們的業務、業務結果和財務狀況的影響程度。新冠肺炎疫情將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營結果和財務狀況，將取決於高度不確定和無法準確預測的未來事態發展，包括可能出現的關於新冠肺炎的新信息，為遏制疫情或應對其影響而採取的行動，以及對當地、地區、國家和國際市場的經濟影響。關於新冠肺炎大流行構成的各種風險的更多信息，請參閲第二部分第1A項。本季度報告10-Q表格中的風險因素。

關鍵會計政策和估算

對本公司財務狀況和經營結果的討論和分析基於本報告其他部分包括的未經審計的簡明綜合財務報表。根據美國公認的會計原則編制我們未經審計的簡明合併財務報表，要求我們作出影響所述期間資產、負債、收入和費用的報告金額以及或有資產和負債的相關披露的估計和判斷。其中一些判斷可能是主觀和複雜的，因此，實際結果可能與這些估計不同。我們相信，我們所依賴的估計和判斷是基於我們作出這些估計和判斷時所獲得的歷史經驗和信息而合理的。如果這些估計與實際結果之間存在重大差異，我們未經審計的簡明綜合財務報表將受到影響。雖然我們認為我們的判斷和估計是適當的，但實際結果可能與這些估計不同。

由於與F.Hoffman-La Roche Ltd.(以下簡稱“羅氏”)的合作安排，我們在關鍵會計政策和估算中增加了協作收入確認。因此，我們認為以下會計政策對我們編制未經審計的簡明合併財務報表所使用的判斷和估計最為關鍵：

•

收入確認；

•

庫存；以及

•

所得税。

收入確認-協作收入

我們的協作收入來自我們與羅氏的協作安排。欲瞭解更多信息，請閲讀附註3：協作和許可協議。在協作安排開始時，我們首先評估合同安排是否在ASC 808的範圍內，協作安排(下稱“ASC 808”)，以確定有關安排是否涉及一項聯合經營活動，以及是否涉及兩個(或以上)同時是該活動的積極參與者，並因該等活動的商業成功而面臨重大風險和回報的人士。則我們確定協作安排的整體是否表示如ASC 606所定義的與客户的合同，與客户簽訂合同的收入(“ASC 606”)。如果只有一部分協作安排潛在地與客户在一起，則我們應用ASC 606中的獨特的商品或服務記賬單位指南來確定是否存在應該在ASC 606下記賬的記賬單位。對於協作安排中不代表供應商與客户關係的會計單位，我們將(I)考慮採用其他公認會計原則(包括類比)，或(Ii)如果沒有適當的類比，將始終如一地採用合理和理性的會計政策選擇。

一般而言，類比ASC 606，我們確定協作安排中的履約義務，並確定我們預期在相對獨立的銷售價格基礎上收到的交易價格，並將其分配給每個履約義務。當銷售價格不確定時，殘差法被用來確定估計的獨立銷售價格。由發展和監管里程碑組成的可變對價，只有當我們預期收到此類對價，且納入可變對價很可能不會導致根據該安排確認的累計收入金額出現重大逆轉時，才會計入交易價。基於銷售的特許權使用費和里程碑付款不包括在

成交價我們預計將在基礎銷售發生之前收到，因為我們的知識產權被認為是特許權使用費或里程碑所涉及的主要項目，因為它是其合作安排中價值的主要驅動力。

為了確認與每項履約義務相關的收入，如果我們通過類比確定ASC 606不宜應用，我們將採用合理、合理且一致適用的會計政策選擇，以忠實地描述在預計履約期間向協作合作伙伴轉移服務的情況。來自協作合作伙伴的預付款在收到並確認為預計績效期間的收入時，將確認為遞延收入。由合作伙伴支付的與合作安排中的研發成本分攤條款相關的報銷款項被確認為相關支出，並歸類為對研發支出的抵消。

我們的協作安排可能包含為協作合作伙伴提供獲得額外許可證的權利的選項。如果協議包含客户選項，類似於ASC 606，我們評估客户選項以確定它們是否代表實質性權利，這可能包括免費或打折獲得額外商品或服務的選項。如果客户選擇權被確定為代表實質性權利，則它們在安排開始時被確認為單獨的履約義務。我們根據相對的獨立銷售價格將合作安排的交易價格的一部分分配給材料權利。分配給重大權利的金額在相關期權行使或到期之前不會確認為收入。

在協作安排中確定記賬單位獨立售價的關鍵假設包括但不限於預測收入、開發時間表、與安排相關的增量成本、貼現率以及技術和監管成功的可能性。

除了收入確認，我們的關鍵會計政策和重大估計沒有變化，詳見我們截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K。

年的運營結果這個三和九截至的月份2020年9月30日和2019

下表列出了選定的未經審計的簡明綜合業務報表數據，分別為所示的每一個時期：

	在截至的三個月內九月三十日，
	2020			2019			變化			變化
	(以千為單位，每股金額除外)						$			%
收入：
產品，網絡	$	121,429		$	99,041		$	22,388			23	%
協作		22,495			—			22,495		NM*
總收入		143,924			99,041			44,883			45	%
成本和費用：
銷售成本(不包括許可內權利的攤銷)		15,015			13,037			1,978			15	%
研究與發展		190,438			133,949			56,489			42	%
銷售、一般和行政		75,373			75,429			(56	)		(—	)%
許可內權利的攤銷		166			216			(50	)		(23	)%
總成本和費用		280,992			222,631			58,361			26	%
營業虧損		(137,068	)		(123,590	)		(13,478	)		11	%
其他損失：
或有對價損失		(45,000	)		—			(45,000	)	NM*
其他費用，淨額		(14,335	)		(2,510	)		(11,825	)	NM*
其他損失總額		(59,335	)		(2,510	)		(56,825	)	NM*

所得税費用前虧損		(196,403	)		(126,100	)		(70,303	)		56	%
所得税費用		96			226			(130	)		(58	)%
淨損失	$	(196,499	)	$	(126,326	)	$	(70,173	)		56	%

每股淨虧損-基本和攤薄	$	(2.50	)	$	(1.70	)	$	(0.80	)		47	%

	在結束的9個月裏九月三十日，
	2020			2019			變化			變化
	(以千為單位，每股金額除外)						$			%
收入：
產品，網絡	$	333,221		$	280,720		$	52,501			19	%
協作		61,740			—			61,740		NM*
總收入		394,961			280,720			114,241			41	%
成本和費用：
銷售成本(不包括許可內權利的攤銷)		40,978			41,019			(41	)		(—	)%
研究與發展		515,104			337,768			177,336			53	%
銷售、一般和行政		231,829			203,388			28,441			14	%
收購的正在進行的研究和開發		—			173,240			(173,240	)		(100	)%
許可內權利的攤銷		497			649			(152	)		(23	)%
總成本和費用		788,408			756,064			32,344			4	%
營業虧損		(393,447	)		(475,344	)		81,897			(17	)%
其他收入(虧損)：
出售優先審查代金券的收益		108,069			—			108,069		NM*
或有對價損失		(45,000	)		—			(45,000	)	NM*
其他費用，淨額		(34,202	)		(3,544	)		(30,658	)	NM*
其他收入(虧損)合計		28,867			(3,544	)		32,411		NM*

所得税費用前虧損		(364,580	)		(478,888	)		114,308			(24	)%
所得税費用		231			484			(253	)		(52	)%
淨損失	$	(364,811	)	$	(479,372	)	$	114,561			(24	)%

每股淨虧損-基本和攤薄	$	(4.70	)	$	(6.54	)	$	1.84			(28	)%

NM=沒有意義

營業收入

產品銷售收入按銷售淨價(交易價)計入，其中包括對已建立準備金的可變對價的估計，這些對價來自醫療補助退款、政府退款(包括公共衞生服務退款)、及時支付折扣、自付援助和分銷費用。這些準備金是基於相關銷售所賺取或將被索賠的金額，並被歸類為應收賬款減少(如果不需要我們付款)或流動負債(如果需要我們付款)。我們的預算已考慮到目前的合同和法定要求。交易價格中包含的可變對價金額可能受到限制，只有在確認的累計收入金額很可能不會在未來期間發生重大逆轉的情況下，才會計入淨銷售價格中。最終收到或支付的實際對價金額可能與我們的估計不同。如果未來的實際結果與我們的估計不同，我們將調整這些估計，這將影響這些差異已知期間的產品淨收入和淨虧損。

與截至2019年9月30日的三個月和九個月相比，截至2020年9月30日的三個月和前九個月，我們產品的淨產品收入分別增加了2240萬美元和5250萬美元。這些增長主要反映了美國對我們產品的需求不斷增加。

協作收入與我們與羅氏的協作安排有關。2020年2月，我們從羅氏收到了總計約12億美元的現金對價，其中包括預付款和對我們公司的股權投資。其中，3.487億美元被確認為業績期間的直線收入，預計將持續到2023年第四季度。在截至2020年9月30日的三個月和九個月中，我們分別確認了2250萬美元和6170萬美元的協作收入。欲瞭解更多信息，請閲讀附註3：協作和許可協議.

銷售成本(不包括許可內權利的攤銷)

我們的銷售成本(不包括授權權利的攤銷)主要包括向BioMarin製藥公司(“BioMarin”)和西澳大利亞大學(“UWA”)支付的特許權使用費。, 與我們產品的銷售相關的庫存成本和相關的管理費用。在2016年9月和2019年12月分別獲得FDA對EXONDYS 51和VYONDYS 53的監管批准之前，我們支出了研發費用等製造和材料成本。對於在截至2020年9月30日的三個月和九個月銷售的VYONDYS 53，之前發生的大部分相關製造成本已作為研發費用支出，因為此類成本是在FDA批准產品之前發生的。對於在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和前九個月銷售的EXONDYS 51，之前只有部分相關製造成本作為研發費用支出。如果產品相關成本在獲得FDA批准之前沒有作為研發費用支出，那麼在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月裏，與我們銷售的產品相關的增量庫存成本將分別約為1,930萬美元和880萬美元。

下表彙總了我們在每個指定時期的銷售成本構成：

	在截至的三個月內九月三十日，
	2020		2019		變化		變化
	(千)				$		%
與銷售產品相關的庫存成本	$	7,202	$	6,687	$	515		8	%
特許權使用費支付		7,813		6,350		1,463		23	%
銷售總成本	$	15,015	$	13,037	$	1,978		15	%

截至今年頭三個月的銷售成本2020年9月30日與2019年同期相比增加了200萬美元，增幅為15%。這一增長主要是由以下因素推動的：

•

與銷售產品相關的庫存成本增加50萬美元，這主要是由於對我們產品的需求增加，但部分被截至2019年9月30日的三個月某些批次的EXONDYS 51不符合我們的質量規格的註銷所抵消，在截至2020年9月30日的三個月沒有類似的活動；以及

•

向BioMarin和UWA支付的特許權使用費增加了150萬美元，這反映了對我們產品的需求不斷增加。

	在結束的9個月裏九月三十日，
	2020		2019		變化			變化
	(千)				$			%
與銷售產品相關的庫存成本	$	19,711	$	24,396	$	(4,685	)		(19	)%
特許權使用費支付		21,267		16,623		4,644			28	%
銷售總成本	$	40,978	$	41,019	$	(41	)		(—	)%

產品的銷售成本九截至的月份2020年9月30日在以下情況下保持相對一致與同期相比在201年9. E變化是主要受以下因素驅動：

•

與銷售產品相關的庫存成本減少了470萬美元，這主要是因為在截至2019年9月30日的9個月中，某些批次的EXONDYS 51不符合我們的質量規格，截至2020年9月30日的9個月沒有類似的活動，但對我們產品的需求增加部分抵消了這一下降；以及

•

向BioMarin和UWA支付的特許權使用費增加了460萬美元，這反映了對我們產品的需求不斷增加。

研發費用

研發費用包括與研究活動相關的成本，以及與我們的產品開發工作、進行臨牀前試驗、臨牀試驗和製造活動相關的成本。與我們項目相關的直接研發費用包括臨牀試驗場地成本、臨牀製造成本、顧問費用、支付給第三方的與技術尚未達到技術可行性且未來沒有替代用途相關的預付款和里程碑，以及其他外部服務，如數據管理和統計分析支持，以及用於支持臨牀項目的材料和用品。我們臨牀項目的間接成本包括工資、基於股票的薪酬以及設備和技術相關成本的分配。

研發費用佔我們總運營費用的很大比例。我們不進行維護或評估，因此不按項目分配內部研發成本。因此，我們的很大一部分研發費用沒有按項目進行跟蹤，因為這些成本可能會惠及多個項目。

下表彙總了我們在每個指定時期按項目劃分的研發費用：

	在截至的三個月內九月三十日，
	2020			2019		變化			變化
	(千)					$			%
微肌營養不良蛋白	$	71,451		$	23,439	$	48,012			205	%
其他基因療法		27,256			12,671		14,585			115	%
預付款、里程碑和其他費用		15,375			12,146		3,229			27	%
Eteplirsen(第51外顯子)		10,766			12,703		(1,937	)		(15	)%
Golodirsen(外顯子53)		7,021			5,956		1,065			18	%
卡西默森(外顯子45)		6,710			8,343		(1,633	)		(20	)%
PPMO平臺		6,683			4,575		2,108			46	%
協作成本分擔		5,615			—		5,615		NM*
其他項目		915			323		592			183	%
內部研發費用		55,303			53,793		1,510			3	%
羅氏協作報銷		(16,657	)		—		(16,657	)	NM*
研發費用總額	$	190,438		$	133,949	$	56,489			42	%

	在結束的9個月裏九月三十日，
	2020			2019		變化			變化
	(千)					$			%
微肌營養不良蛋白	$	175,799		$	60,885	$	114,914			189	%
其他基因療法		72,389			15,409		56,980		NM*
卡西默森(外顯子45)		40,516			21,237		19,279			91	%
預付款、里程碑和其他費用		36,658			28,346		8,312			29	%
Golodirsen(外顯子53)		28,093			17,012		11,081			65	%
Eteplirsen(第51外顯子)		22,901			30,392		(7,491	)		(25	)%
PPMO平臺		17,710			14,018		3,692			26	%
協作成本分擔		9,924			416		9,508		NM*
其他項目		3,706			3,123		583			18	%
內部研發費用		149,261			146,930		2,331			1	%
羅氏協作報銷		(41,853	)		—		(41,853	)	NM*
研發費用總額	$	515,104		$	337,768	$	177,336			53	%

NM=沒有意義

下表按類別彙總了我們在每個指定時期的研發費用：

	在截至的三個月內九月三十日，
	2020			2019		變化			變化
	(千)					$			%
製造費用	$	89,165		$	46,633	$	42,532			91	%
臨牀費用		29,547			18,369		11,178			61	%
薪酬和其他人事費用		26,053			21,808		4,245			19	%
預付款、里程碑和其他費用		15,375			12,146		3,229			27	%
與設施和技術相關的費用		14,328			12,104		2,224			18	%
以股票為基礎的薪酬		10,645			6,972		3,673			53	%
協作成本分擔		5,615			—		5,615		NM*
專業服務		4,546			6,656		(2,110	)		(32	)%
臨牀前費用		2,819			1,812		1,007			56	%
研究和其他		9,002			7,449		1,553			21	%
羅氏協作報銷		(16,657	)		—		(16,657	)	NM*
研發費用總額	$	190,438		$	133,949	$	56,489			42	%

NM=沒有意義

與截至2019年9月30日的三個月相比，截至2020年9月30日的三個月的研發費用增加了5650萬美元，增幅為42%。這一增長主要是由以下因素推動的：

•

製造費用增加了4250萬美元，主要是因為我們的基因治療計劃持續增加；

•

臨牀試驗費用增加1120萬美元，主要是因為我們的Essential計劃增加了患者登記人數，以及我們的Micro-dystrophin計劃的某些啟動活動；

•

薪酬和其他人事費用增加420萬美元，主要原因是員工人數淨增加；

•

預付款、里程碑和其他費用增加320萬美元，主要原因是2020年第三季度執行某些研究、選項和許可協議帶來的1510萬美元預付款，但主要被2019年第三季度1000萬美元的類似活動所抵消；

•

由於我們持續的全球擴張努力，與設施和技術相關的費用增加了220萬美元；

•

基於股票的薪酬支出增加370萬美元，主要是由於員工人數和股票價格的增加；

•

與Genethon在其微型營養不良蛋白候選藥物上的合作成本分擔增加了560萬美元，與Lysogene在其MPS IIIA候選藥物上的合作成本增加了560萬美元；

•

專業服務費用減少210萬美元，主要原因是招聘和人數增加減少了對第三方研發承包商的依賴；

•

臨牀前費用增加100萬美元，主要原因是我們的基因治療平臺在2020年第三季度增加了毒理學研究，但被我們PPMO平臺完成的某些毒理學研究所抵消；以及

•

1,670萬美元抵消了2020年第三季度與羅氏協作報銷相關的費用。

	在結束的9個月裏九月三十日，
	2020			2019		變化			變化
	(千)					$			%
製造費用	$	254,561		$	88,747	$	165,814			187	%
薪酬和其他人事費用		78,778			63,527		15,251			24	%
臨牀費用		64,297			58,026		6,271			11	%
與設施和技術相關的費用		40,462			34,216		6,246			18	%
預付款、里程碑和其他費用		36,658			28,346		8,312			29	%
以股票為基礎的薪酬		31,034			18,982		12,052			63	%
專業服務		13,060			16,292		(3,232	)		(20	)%
協作成本分擔		9,924			416		9,508		NM*
臨牀前費用		6,047			9,826		(3,779	)		(38	)%
研究和其他		22,136			19,390		2,746			14	%
羅氏協作報銷		(41,853	)		—		(41,853	)	NM*
研發費用總額	$	515,104		$	337,768	$	177,336			53	%

NM=沒有意義

與截至2019年9月30日的9個月相比，截至2020年9月30日的9個月的研發費用增加了1.773億美元，增幅為53%。這一增長主要是由以下因素推動的：

•

製造費用增加了1.658億美元，主要是因為我們的基因治療計劃持續增加；

•

薪酬和其他人事費用增加1530萬美元，主要原因是員工人數淨增加；

•

臨牀試驗費用增加630萬美元，主要是因為我們的Essential計劃增加了患者登記人數，以及我們的Micro-dystrophin計劃的某些啟動活動；

•

由於我們持續的全球擴張努力，與設施和技術相關的費用增加了620萬美元；

•

預付款、里程碑和其他費用增加830萬美元，主要是因為在截至2020年9月30日的9個月中，與一家學術機構應計付款有關的里程碑費用為930萬美元，以及由於執行某些研究、選項和許可協議而產生的2710萬美元預付款，但這主要被2550萬美元的預付款所抵消2019年同期簽署的許可協議;

•

基於股票的薪酬支出增加了1210萬美元，主要是由於員工人數和股票價格的增加；

•

專業服務費用減少320萬美元，主要原因是招聘和人數增加減少了對第三方研發承包商的依賴；

•

與Genethon在其微型營養不良蛋白候選藥物上的合作成本分擔增加了950萬美元，與Lysogene在其MPS IIIA候選藥物上增加了950萬美元；

•

臨牀前費用減少380萬美元，主要原因是我們的PPMO平臺完成了某些毒理學研究，但被我們基因治療平臺的毒理學研究增加所抵消；

•

研究和其他方面的270萬美元增長，主要是由於在截至2020年9月30日的9個月裏，與學術機構贊助的研究增加；以及

•

在截至2020年9月30日的9個月中，4,190萬美元抵消了與羅氏協作報銷相關的費用。

銷售、一般和行政費用

銷售、一般及行政費用包括執行、財務、法律、信息技術、業務發展、人力資源、商業及其他一般及行政職能人員的薪金、福利、股票薪酬及相關成本。其他一般和行政費用包括分攤與設施和技術相關的成本，以及法律、諮詢和會計服務的專業費用。

下表所示s按類別彙總每個指定期間的銷售費用、一般費用和管理費用：

	在截至的三個月內九月三十日，
	2020			2019		變化			變化
	(千)					$			%
薪酬和其他人事費用	$	26,578		$	26,992	$	(414	)		(2	)%
專業服務		22,732			25,713		(2,981	)		(12	)%
以股票為基礎的薪酬		16,258			13,665		2,593			19	%
與設施和技術相關的費用		7,296			7,167		129			2	%
羅氏協作報銷		(223	)		—		(223	)	NM*
其他		2,732			1,892		840			44	%
銷售、一般和行政費用合計	$	75,373		$	75,429	$	(56	)		(—	)%

NM=沒有意義

截至2020年9月30日的三個月的銷售、一般和行政費用保持不變比較起來相對一致截至2019年9月30日的三個月。這些變化主要是由以下因素推動的：

•

專業服務減少300萬美元，主要原因是招聘和人數增加減少了對第三方承包商的依賴；以及

•

股票薪酬增加了260萬美元，這主要是由於員工人數和股票價格的增加。

	在結束的9個月裏九月三十日，
	2020			2019		變化			變化
	(千)					$			%
薪酬和其他人事費用	$	80,294		$	77,476	$	2,818			4	%
專業服務		74,518			63,193		11,325			18	%
以股票為基礎的薪酬		47,509			37,556		9,953			27	%
與設施和技術相關的費用		21,532			20,216		1,316			7	%
羅氏協作報銷		(382	)		—		(382	)	NM*
其他		8,358			4,947		3,411			69	%
銷售、一般和行政費用合計	$	231,829		$	203,388	$	28,441			14	%

NM=沒有意義

與截至2019年9月30日的9個月相比，截至2020年9月30日的9個月的銷售、一般和行政費用增加了2,840萬美元，增幅為14%。這主要是由以下因素推動的：

•

薪酬和其他人事費用增加280萬美元，主要原因是員工人數淨增加；

•

專業服務增加1130萬美元，主要原因是羅氏交易的交易費；

•

股票薪酬增加1,000萬美元，主要原因是員工人數和股價增加；以及

•

設施和技術相關費用增加130萬美元，主要原因是持續的全球擴張。

收購的正在進行的研究和開發

作為收購Myonexus的結果，在截至2019年9月30日的9個月中，我們記錄了約1.732億美元的收購的正在進行的研發費用。在截至2020年9月30日的9個月裏，沒有這樣的交易。

許可內權利的攤銷

許可內權利的攤銷涉及我們分別於2017年7月和2011年4月與BioMarin和UWA達成的協議。由於與BioMarin達成和解和許可協議，我們在2017年記錄了約660萬美元的許可內權利資產。此外，在2016年9月首次出售EXONDYS 51和2019年12月首次出售VYONDYS 53之後，我們記錄了與許可協議相關的許可內權利資產，分別為100萬美元和50萬美元

和UWA一起。每項授權權在專利有效期內的攤銷是以直線為基礎的，從每種產品的第一次商業銷售開始算起。為雙管齊下這個三月份告一段落2020年9月30日和2019,我們記錄了許可證的攤銷SED權利約為0.2美元百萬.對於九截至的月份九月30、2020和2019年，我們記錄的許可內權利攤銷約為0美元。5百萬美元和0美元。6分別為百萬美元。

出售優先審查代金券的收益

2020年2月，我們進入變成一個與Vifor(International)Ltd達成協議，銷售我們從FDA收到的與以下項目有關的罕見兒科疾病優先審查憑證(PRVVYONDYS 53的批准。根據經修訂的1976年《哈特-斯科特-羅迪諾反托拉斯改進法》(Hart-Scott-Rodino Anti Trust Improtions Act)，於2020年3月提前終止了適用的等待期後，我們完成了對PRV的出售，並獲得了1.081億美元的收益(扣除佣金後)，這筆收益被記錄為出售PRV的收益，因為在出售時，PRV還沒有賬面價值。在截至2019年9月30日的9個月裏，沒有類似的活動。

或有對價損失

或有對價虧損涉及本公司的或有對價衍生債務的公允價值調整，該債務涉及向Myonexus銷售股東以及一家學術機構支付與監管相關的或有付款，這些債務是根據符合衍生品定義的單獨許可協議支付的。在截至2020年9月30日的三個月中，該公司確認了4500萬美元的費用，用於調整或有對價的公允價值。在截至2019年9月30日的三個月或九個月內，沒有類似的活動。有關我們或有考慮事項的更多信息，請閲讀附註5，公允價值計量。

其他費用，淨額

其他費用淨額主要包括我們的現金、現金等價物和投資的利息收入、我們債務融資的利息支出、投資折扣的攤銷以及我們在Lysogene的投資的未實現收益或虧損。我們的現金等價物和投資包括貨幣市場基金、政府和政府機構債務證券以及存單。利息支出包括我們可轉換票據和定期貸款的應計利息。

與截至2020年9月30日的三個月和九個月相比，截至2020年9月30日的三個月和九個月的其他費用淨額分別增加了約1180萬美元和3070萬美元2019年9月30日分別為。這一增長主要反映了我們於2019年12月達成的債務融資的利息支出，以及由於本公司投資組合的投資組合導致利息收入減少和投資折扣攤銷。

所得税費用

截至2020年9月30日的3個月和9個月的所得税支出分別約為10萬美元和20萬美元。截至2019年9月30日的三個月和九個月的所得税支出分別約為20萬美元和50萬美元。列報的所有期間的所得税費用都與州税有關。

流動性與資本資源

下表彙總了我們在每個指定時期的財務狀況：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一號， 2019		變化		變化
	(千)				$		%
金融資產：
現金和現金等價物	$	1,474,637	$	835,080	$	639,557		77	%
短期投資		341,467		289,668		51,799		18	%
受限制的現金和投資		9,566		9,566		—		(—	)%
現金、現金等價物和投資總額	$	1,825,670	$	1,134,314	$	691,356		61	%

借款：
定期貸款	$	241,575	$	240,004	$	1,571		1	%
可轉債		458,895		441,896		16,999		4	%
借款總額	$	700,470	$	681,900	$	18,570		3	%

營運資金
流動資產	$	2,322,673	$	1,468,913	$	853,760		58	%
流動負債		378,388		264,767		113,621		43	%
總營運資金	$	1,944,285	$	1,204,146	$	740,139		61	%

在截至2019年12月31日的期間，我們的主要流動性來源來自EXONDYS 51產品銷售以及債務和股權融資的收益。在截至2020年9月30日的期間，我們的主要流動性來源主要來自我們與羅氏的合作安排、銷售PRV的淨收益以及我們產品的產品銷售。我們現金的主要用途是研發費用、銷售、一般和行政費用、投資、資本支出、業務發展交易和其他營運資金需求。我們營運資本的增加主要是由於從羅氏收到的現金被經營活動中現金的整體使用所抵消。有關羅氏交易的更多信息，請閲讀附註3：許可和協作協議.

我們未來的開支和資本需求可能會很大，並將取決於許多因素，包括但不限於以下因素：

•

我們有能力繼續從銷售ExONDYS 51、VYONDYS 53和潛在的未來產品中獲得收入；

•

與我們全球擴張相關的時機和成本；

•

擴大製造能力的時機和成本；

•

與我們未來的庫存承諾和製造義務相關的預付款時間；

•

與我們的臨牀試驗和臨牀前試驗相關的時間和成本；

•

里程碑的實現和我們向Myonexus的銷售股東StrideBio、BioMarin、Lysogene、Lacerta、Nationwide、WWA和其他機構支付里程碑式付款的義務；

•

償還未償債務；以及

•

提交、起訴、辯護和執行專利主張和我們的其他知識產權的成本。

隨着我們研究、開發和商業化計劃的推進，我們的現金需求預計將繼續增加，我們預計將尋求額外的融資，主要來自但不限於出售和發行股票、債務證券、許可或出售我們的技術或額外的政府合同。我們不能保證在需要的時候可以獲得融資，也不能保證如果可以的話，融資將以優惠或可接受的條件進行。如果我們不能在需要的時候獲得額外的融資，這將對我們的業務和經營業績產生實質性的不利影響。如果我們發行額外的股權證券，我們現有的股東可能會經歷嚴重的稀釋。

現金流

	在結束的9個月裏
	九月三十日，
	2020		2019			變化			變化
	(千)					$			%
提供的現金(用於)
經營活動	$	282,001	$	(292,668	)	$	574,669			(196	)%
投資活動		2,170		269,645			(267,475	)		(99	)%
融資活動		355,386		385,588			(30,202	)		(8	)%
增加現金和現金等價物	$	639,557	$	362,565		$	276,992			76	%

經營活動。

截至2020年9月30日的9個月，經營活動提供的現金為2.82億美元。截至2019年9月30日的9個月，經營活動中使用的現金為2.927億美元。這一有利變化主要是由以下項目推動的，這些項目是對淨虧損的調整：

•

遞延收入淨增7.719億美元，主要原因是與羅氏的合作安排；以及

•

非現金調整淨增加8020萬美元。

增加的款項被以下各項部分抵銷：

•

淨虧損增加1.667億美元，不包括收購的正在進行的研發費用，以及出售PRV的收益，這主要是由於研發費用和銷售、一般和管理費用的增加，但被淨產品收入和協作收入的增加所抵消；以及

•

營業資產和負債使用淨增加1.107億美元，不包括遞延收入。

投資活動。

與截至2019年9月30日的9個月相比，截至2020年9月30日的9個月，投資活動提供的現金減少了2.675億美元，主要原因如下：

•

在截至2020年9月30日的9個月中，出售或到期可供出售的證券的收益減少6.229億美元；以及

•

在截至2020年9月30日的9個月中，房地產和設備的採購增加了1120萬美元。

減幅因以下各項而被部分抵銷：

•

在截至2019年9月30日的9個月中，收購Myonexus導致淨付款減少1.726億美元；

•

在截至二零二零年九月三十日的九個月內，出售公共汽車的淨收益增加1.081億元；以及

•

在截至2020年9月30日的9個月中，可供出售證券的購買量減少了8650萬美元。

融資活動。

與截至2019年9月30日的9個月相比，截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的現金減少了3020萬美元，主要原因如下：

•

出售普通股淨收益減少3.654億美元。

減幅因以下各項而被部分抵銷：

•

向羅氏公司發行普通股的淨收益增加3.121億美元；以及

•

根據我們的員工股票購買計劃，行使期權和購買股票的收益增加了2360萬美元。

表外安排

於本報告所述期間，吾等與未合併實體或金融合夥企業並無任何關係，例如通常稱為結構性融資或特殊目的實體的實體，其成立的目的是促進表外安排或其他合約上狹窄或有限的目的。

合同付款義務

在我們的持續運營中，我們已經與我們的設施、產品和服務的提供以及技術訪問權的獲取等方面的長期合同安排。下表列出了截至2020年9月30日這些安排產生的合同義務：

	按期付款到期
	總計		少於 1年		1-3年		3-5年		多過 5年
	(在千人)
債務義務(1)	$	924,678	$	30,095	$	60,190	$	834,393	$	—
租賃義務(2)		61,291		13,524		23,766		23,144		857
製造義務(3)		1,080,346		602,187		215,190		113,618		149,351
合同總債務和或有事項	$	2,066,315	$	645,806	$	299,146	$	971,155	$	150,208

(1)

包括利息。

(2)	租賃義務僅包括房地產租賃。某些供應協議中包含的租賃包括在製造義務中。

(3)	製造義務包括購買可執行和具有法律約束力的商品和服務的協議，或支付取消費用，並明確規定所有重要條款的協議。製造義務主要涉及我們的EXONDYS 51和VYONDYS 53的商業化，以及DMD的臨牀計劃以及我們的基因治療計劃。

里程碑義務

對於目前處於不同研發階段的候選產品，我們可能有義務支付與我們的許可和協作協議相關的未來開發、法規、商業和預付版税里程碑付款，金額最高可達37億美元。這些協議項下的付款一般在達到某些開發、管理或商業里程碑時到期並支付。由於這些里程碑的實現不太可能，而且截至2020年9月30日不需要付款，因此這些或有事項沒有記錄在我們未經審計的簡明合併財務報表中。與或有里程碑付款相關的金額尚未被視為合同義務，因為它們取決於某些開發、監管批准和銷售里程碑的成功實現。

近期會計公告

有關更多信息，請閲讀附註2，主要會計政策和近期會計公告摘要在本季度報告(表10-Q)第I部分所載未經審計的簡明合併財務報表中，第(1)項。

第三項關於市場風險的定量和定性披露

我們目前的投資政策是保持多元化的投資組合，包括貨幣市場投資、政府和政府機構債券以及期限在3年及以下的高等級公司債券。我們的現金存放在美國的高評級金融機構，並通過這些機構進行投資。截至2020年9月30日，我們擁有約18.257億美元的現金、現金等價物和投資，其中包括14.746億美元的現金和現金等價物、3.415億美元的短期投資和960萬美元的長期限制性現金和投資。現金等價物和短期投資的公允價值可能會因市場利率的潛在變化而發生變化。利率敏感型工具的公允價值的潛在變化已根據所有期限的假設10個基點的不利變動進行了評估。截至2020年9月30日，我們估計這種假設的10個基點的不利變動將導致我們的利率敏感型工具在公允價值上的假設損失約為10萬美元。

項目4.控制和程序。

對披露控制和程序的評價

在我們管理層(包括我們的首席執行官和首席財務官)的監督和參與下，我們根據修訂後的1934年《證券交易法》(以下簡稱《證券交易法》)第13a-15和15d-15條(B)款，在截至2020年9月30日的本季度報告所涵蓋的期間結束時，對我們的披露控制和程序的有效性進行了評估。本次評估的目的是確定截至評估日期，我們的披露控制和程序是否有效，以提供合理的保證，確保我們在提交給SEC的文件中披露的信息(I)在SEC的規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，以及(Ii)這些信息被積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和我們的首席財務官(視情況而定)，以便及時做出有關所需披露的決定。基於這一評估，管理層得出結論，截至2020年9月30日，我們的披露控制和程序是有效的。

財務報告內部控制的變化

在截至2020年9月30日的季度期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

第II部分-其他資料

項目2.法律訴訟

有關實質性的法律訴訟，請閲讀注15，承諾和或有事項--訴訟我們的未經審計的簡明綜合財務報表包含在本報告中。

項目71A。風險因素。

在本報告的下文和其他部分以及在我們提交給證券交易委員會的其他文件中，對風險和不確定性的描述可能會導致實際結果與本報告中包含的前瞻性陳述所預期的結果大相徑庭。由於以下因素以及影響我們經營業績的其他變量，過去的財務業績不應被視為未來業績的可靠指標，投資者不應利用歷史趨勢來預測未來的業績或趨勢。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。其他我們目前沒有預料到或我們目前認為無關緊要的事件也會影響我們的經營業績和財務狀況。

與我們的業務相關的風險

我們高度依賴我們的產品在美國取得的商業成功。我們可能無法達到產品銷售的預期，也無法從運營中獲得盈利和正現金流。

2016年9月19日和2019年12月12日，FDA分別加速批准EXONDYS 51和VYONDYS 53作為DMD患者的治療藥物，這些患者確認DMD基因突變可分別跳過第51號外顯子和53號外顯子。EXONDYS 51目前僅在美國和以色列上市，VYONDYS 53目前僅在美國上市，儘管通過我們的EAP在其他國家也可以買到。我們產品的商業成功仍然取決於許多因素，包括但不限於：

•

我們的銷售、管理的市場、營銷努力以及對我們產品的支持的有效性；

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新數據分析的生成和傳播，以及任何新數據與先前結果的一致性，無論它們是否支持我們產品良好的安全性、有效性和有效性概況，以及對我們產品的FDA加速審批狀態和/或FDA包裝插入許可的任何潛在影響；

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我們正在進行的商業化活動的有效性，包括談判和簽訂任何額外的商業、供應和分銷合同，正在進行的製造努力，以及根據需要僱用任何額外的人員來支持商業努力；

•

我們及時遵守FDA上市後要求和承諾的能力，包括通過成功進行其他研究來確認我們產品的臨牀有效性、有效性和安全性，並得到FDA和醫學界的接受，因為繼續批准可能取決於驗證性試驗中對臨牀益處的驗證；

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出現不良反應、不良反應、誤用或者不良宣傳的情況；

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生成描述我們產品的付款人、患者和/或社會價值的證據；

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我們是否能始終如一地以可接受的成本生產我們的產品和候選產品；

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醫生開我們產品的速度和一致性，這取決於醫生對我們產品的安全性、有效性和有效性的看法；

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我們為我們的產品獲得並保持足夠報銷的能力，包括預先授權的持續時間，以及最初由第三方(包括政府付款人、管理醫療組織和私人健康保險公司)獲得保險的患者所需的重新授權過程的數量和持續時間；

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我們有能力為我們的產品獲得並保持專利保護，保護我們的商業祕密，防止第三方侵犯我們的專有權，並在不侵犯第三方專有權的情況下運營；

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用於治療DMD或其症狀的競爭性產品或療法的開發、商業化或定價，以及競爭性臨牀試驗的存在；

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我們有能力提高對基因檢測的重要性的認識，瞭解/理解DMD突變，並識別和解決獲得治療的程序障礙；

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我們有能力遵守適用於我們和我們的商業活動的法律法規；

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實際市場規模、識別患者的能力以及有資格使用我們產品的患者的人口統計數據，這可能與預期的不同；

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我們的藥品供應是否充足，以滿足商業和臨牀的需求和標準，這些需求和標準受到各種因素的負面影響，包括：我們對潛在順從患者數量和他們的平均體重的預測不準確；如果監管要求增加了我們的藥品供應需求；如果我們目前的藥品供應在我們的製造地點、儲存地點或運輸途中被破壞或受到負面影響；不能滿足要求。環鳥苷酸要求；或者如果我們遇到延遲擴大我們產品的患者數量以及我們產品的部分供應在銷售前到期的情況；

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我們有能力獲得監管部門的批准，將我們的候選產品商業化，並將我們的產品在美國以外的市場商業化；

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對於某些患者來説，導致患者首次輸注我們的產品的過程可能會較慢。例如，如果患者選擇靜脈輸液口，那麼第一次輸液的時間可能會更長，這樣就可以更容易地進入靜脈。在第一次輸液前延遲輸液過程可能會對我們產品的銷售產生負面影響；以及

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羅氏行使其選擇權，獲得將我們的一個或多個產品在美國境外商業化的獨家許可。以及羅氏隨後的商業化努力。

此外，醫療保健提供者對新冠肺炎的迴應使一些患者難以接受輸液或使用我們的商業產品啟動治療。由於這一原因以及其他原因，如保險公司對計劃福利的重新授權和修改的處理延遲，我們預計新冠肺炎將減少我們的商業產品銷售收入。

我們的產品銷售在各個時期都有很大的波動，最終，我們可能永遠不會從我們的產品中產生足夠的收入來達到或維持盈利能力，或維持我們預期的運營水平。

儘管EXONDYS 51和VYONDYS 53已經獲得了FDA的加速批准，但它們面臨着未來批准後的發展和監管要求，這將帶來額外的挑戰我們需要成功導航。

FDA批准的EXONDYS 51和VYONDYS 53的加速批准是基於在一些使用EXONDYS 51和VYONDYS 53治療的患者中觀察到的骨骼肌中肌營養不良蛋白的替代生物標誌物的增加。這些產品將受到FDA關於標籤、包裝、儲存、廣告、促銷和記錄保存的持續要求的約束，我們還被要求向FDA提交額外的安全性、有效性和其他上市後信息。

在加速批准途徑下，繼續批准可能取決於驗證性試驗中對臨牀益處的驗證。這些審批後要求和承諾可能不可行和/或可能給我們帶來重大負擔和成本；可能對我們的產品開發、製造和供應產生負面影響；並可能對我們的財務業績產生負面影響。未能滿足批准後的承諾和要求，包括完成登記，尤其是未能從我們正在進行和計劃中的產品研究中獲得積極的安全性和有效性數據，將導致FDA採取負面監管行動和/或撤回對EXONDYS 51的監管批准或者VYONDYS 53

藥品製造商及其設施要接受FDA和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確保其遵守cGMP法規。藥品製造商被要求持續監測和報告該產品的臨牀試驗和商業使用的不良事件。如果我們或監管機構發現了以前未知的不良事件或意想不到的嚴重程度或頻率的事件，監管機構可能要求更改標籤，實施風險評估和緩解策略計劃，或額外的上市後研究或臨牀試驗。即使我們或監管機構發現產品存在以前未知的問題，如原料藥或藥物產品的生產或測試設施存在問題，監管機構可能會對該產品和/或製造商施加限制，包括將特定產品批次從市場上移除，將該產品從市場上撤回，暫停生產或暫停使用相同生產材料的臨牀試驗。根據FDA加速審批條款批准的藥物的贊助商還被要求在首次使用前至少30天向FDA提交所有打算使用的宣傳材料，在上市批准後的第一個120天之後。如果我們或我們產品的製造設施不符合適用的監管要求，監管機構可以：

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出具警告信或者無題信的；

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申請禁制令或者處以民事、刑事處罰或者罰款的；

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暫停、撤回、變更我公司上市審批條件的；

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強制修改宣傳材料或要求我們向醫療從業者提供更正信息；

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暫停任何正在進行的臨牀試驗；

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要求我們簽訂同意法令，其中可能包括施加各種罰款、報銷檢查費用、具體行動所需的到期日以及對不遵守規定的處罰；

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拒絕批准待處理的申請或對我們提交的申請的補充；

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暫停或限制運營，包括成本高昂的新制造要求；

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扣押或扣留產品，拒絕允許產品進出口或要求我們啟動產品召回；或

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拒絕允許我們簽訂供應合同，包括政府合同。

我們受到與報銷政策相關的不確定性的影響，如果不是有利的，可能會阻礙或阻止我們的產品和/或候選產品的商業成功。

我們能否成功維持和/或增加我們產品在美國的銷售，在一定程度上取決於政府當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人設定的承保範圍和報銷水平。第三方付款人對醫療產品和服務的有效性和收費提出了越來越多的挑戰。我們可能無法為我們的產品獲得或維持足夠的第三方保險或報銷，和/或我們可能被要求為我們的產品提供折扣或回扣以獲得或維持足夠的保險。

我們預計，私營保險公司將繼續考慮我們產品的功效、有效性、成本效益和安全性，包括我們能夠以合規的方式收集和提供的任何新數據和分析，以決定是否批准我們產品的報銷以及報銷水平。如果新證據的生成有相當大的延遲，或者如果我們收集的任何新數據和信息對我們不利，第三方保險公司可能會做出對我們產品的銷售產生負面影響的承保決定。我們繼續與付款人進行討論，其中一些人可能最終會拒絕承保。我們可能不會以令人滿意的費率或基礎從其他保險公司獲得對我們產品的補償批准，在這種情況下，我們的業務將受到實質性的不利影響。此外，獲得這些批准可能是一個既耗時又昂貴的過程。如果我們不能維持有利的承保決定和/或不能從第三方保險公司獲得額外的有利承保決定，特別是在已經開始治療的患者的重新授權過程中，我們的業務將受到實質性的不利影響。如果政府健康計劃、私人健康保險公司(包括管理醫療組織)或其他報銷機構或付款人限制我們的產品將獲得報銷的適應症，或者未能承認加速審批和代理終點具有臨牀意義，我們的業務也可能受到不利影響。

此外，持續的新冠肺炎疫情的影響可能會導致保險公司延遲處理對計劃福利的重新授權和修改，從而使患者難以獲得或維持對我們產品的有利承保決定。此外，我們無法預測新冠肺炎疫情會在多大程度上(取決於其規模和持續時間)擾亂全球醫療體系和獲得我們產品的渠道，或者由於失業、從商業付款人保險向政府付款人保險的轉變或患者援助和/或免費藥品計劃需求的增加而導致個人醫療保險覆蓋範圍的廣泛喪失，這些情況中的任何一種都會對獲得我們產品的機會和我們的淨銷售額產生不利影響。

在一些外國，特別是加拿大以及歐洲、拉丁美洲和亞太地區的國家，處方藥的定價受到政府的嚴格管制。在這些國家，在收到監管批准和產品發佈後，與政府當局進行定價談判可能需要12至24個月或更長時間。為了在一些國家為尋求的適應症或定價批准獲得有利的補償，我們可能需要收集更多的數據，包括進行更多的研究。此外，幾個歐洲國家已經實施了政府凍結或降低藥品價格的措施。如果我們產品的報銷範圍或金額在任何尋求報銷的國家都無法獲得，或者如果定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到實質性的損害。此外，許多外國都在參考其他國家的官方公開標價，因此一個國家的不令人滿意的價格水平可能會對整體收入產生負面影響。

由於許多因素，我們預計在銷售當前和未來的產品時將面臨定價壓力，包括當前和未來的醫療改革以及政府醫療計劃和私營保險公司(包括管理醫療計劃)為降低醫療成本而採取的舉措、對藥品定價的審查、正在進行的關於削減政府支出的辯論以及其他立法提案。這些醫療改革努力或任何旨在控制和降低醫療成本的未來立法或監管行動，包括通過旨在限制報銷、限制准入或對藥品實施不利的定價修改的措施，可能會影響我們和我們的合作伙伴獲得或保持令人滿意的產品報銷的能力，或者根本不會，這可能會對我們的業務和財務業績造成實質性損害。

此外，我們的基因治療候選產品代表着新的治療方法，這將要求在定價、報銷、支付和藥物獲取戰略方面進行更高水平的創新。目前的報銷模式可能無法適應我們候選基因治療產品的獨特因素，包括較高的前期成本、缺乏長期療效和安全性數據，以及與複雜的管理、劑量和患者監測要求相關的費用。因此，可能有必要調整支付方式、定價策略和傳統支付模式，以支持這些療法。

總體上，醫療成本的下行壓力已經變得很大。其結果是，對新產品的進入設置了越來越高的壁壘。如果我們不能獲得足夠的報銷水平，我們成功營銷和銷售我們的產品和候選產品的能力將受到損害。為與我們的產品和候選產品相關的服務(例如，向患者管理我們的產品)提供報銷的方式和水平也很重要。此類服務的報銷不足可能會導致醫生的抵制，並限制我們營銷或銷售產品的能力。

醫療改革和其他政府和私人付款人舉措可能會對我們的產品和候選產品產生不利影響，並可能阻止它們在商業上取得成功。

美國政府和各州一直在積極推行醫療改革，這一點從醫療改革法案的通過以及修改或廢除該法案的持續努力中可見一斑。醫療改革法案極大地改變了醫療保健由政府和私營保險公司提供資金的方式，包含了一些影響藥品覆蓋和報銷的條款，和/或可能會減少對藥品的需求，例如增加州醫療補助計劃下品牌處方藥的藥品回扣，並將這些回扣擴大到醫療補助管理的醫療保健，以及評估根據某些政府計劃(包括聯邦醫療保險和醫療補助)報銷的品牌處方藥的製造商和進口商的費用。醫療改革的其他方面，如擴大政府執法權力和提高標準，可能會增加與合規相關的成本，也可能影響我們的業務。修改已經在特朗普政府的領導下實施，可能會出現額外的修改或廢除。但是，存在並可能繼續存在司法挑戰。我們無法預測醫療改革法案或其他聯邦和州改革努力的最終內容、時間或效果。不能保證聯邦或州醫療改革不會對我們未來的業務和財務業績產生不利影響，我們也無法預測未來與醫療改革相關的聯邦或州立法、司法或行政改革將如何影響我們的業務。

美國政府、州立法機構和外國政府對實施成本控制計劃以限制政府支付的醫療成本增長表現出極大興趣，包括價格控制、免除醫療補助藥品退税法要求、限制報銷和要求用仿製藥替代品牌處方藥，以及在美國引入國際參考定價。我們預計美國國會、州立法機構和私營部門將繼續考慮並可能採取旨在遏制醫療成本上升的醫療政策。這些成本控制措施可能包括實施或修改：

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控制政府資助的藥品報銷；

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某些政府資助項目的上限或強制性折扣；

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對醫療服務提供者的控制；

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對藥品定價的挑戰或對通過其他方式報銷特定產品的限制或禁令；

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改革藥品進口法；

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將決策授權給州醫療補助機構並免除報銷要求；

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擴大管理醫療系統的使用，在該系統中，醫療保健提供者簽訂合同，以固定的人均費用提供全面的醫療保健；以及

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禁止直接面向消費者的廣告或藥品營銷行為。

我們無法預測未來可能會頒佈哪些與醫療保健行業或第三方保險和報銷有關的額外法律、法規或政策(如果有的話)，或者這些法律、法規或政策將對我們的業務產生什麼影響。任何成本控制措施，包括上面列出的措施，或採取的其他醫療體系改革，都可能顯著降低我們的產品和候選產品的可用覆蓋範圍和價格，這將對我們的淨收入和運營業績產生不利影響。

我們的產品可能不會被患者、付款人或醫療保健提供者廣泛採用，這將對我們的潛在盈利能力和未來業務前景產生不利影響。

我們產品的商業成功，特別是近期在美國的商業成功，取決於患者、付款人和醫療保健提供者的市場接受程度。如果我們的產品由於任何原因沒有達到足夠的市場採用率，或者如果市場採用率沒有持續下去，我們的潛在盈利能力和我們未來的業務前景將受到嚴重的不利影響。市場對我們產品的接受程度取決於許多因素，包括：

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我們有能力向醫療和付款人羣體(包括可能購買或開具我們產品處方的專家)展示我們產品作為各自適應症首選處方藥的臨牀療效、有效性和安全性；

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我們的銷售和營銷組織以及分銷網絡的有效性；

•

患者或提供者是否有能力及時從政府和私人付款人那裏獲得足夠的產品報銷；

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能夠及時向付款人展示我們的產品在現實世界中的有效性以及經濟、人文和社會效益；

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我們產品的實際和感知的有效性和安全性，特別是如果與我們的產品治療相關的不可預見的不良事件出現並在潛在患者或處方者中造成安全問題，或者如果我們為我們的產品獲得的新數據和分析不支持我們產品的療效，或被某些方面解讀為不支持我們產品的療效；以及

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我們其他候選外顯子的有效性和安全性，包括我們的外顯子45候選產品 (卡西默森)，以及第三方的競爭性療法。

我們可能無法將產品的全球足跡擴展到美國以外。

儘管EXONDYS 51已獲準在美國和以色列上市，VYONDYS 53已獲準在美國上市，但我們可能不會獲得在其他國家將這些產品商業化的批准。2016年11月，我們向EMA提交了eteplirsen的MAA，該申請於2016年12月獲得批准。正如我們在2018年6月1日宣佈的那樣，EMA的CHMP對eteplirsen採取了負面意見。2018年9月，EMA的CHMP確認了其對eteplirsen的負面意見，歐盟委員會於2018年12月通過了CHMP的意見。在2019年，我們為eteplirsen尋求了EMA的後續科學建議。一旦我們正在進行的研究的數據可用，我們計劃評估未來與EMA就可能的下一步行動進行的接觸。

為了在美國以外的國家銷售任何產品，我們必須遵守眾多不同的法規要求，以便在這些國家獲得批准，包括證明產品的安全性和有效性，管理標籤、分銷、廣告和促銷，以及產品的定價和報銷等。在美國以外的國家獲得市場批准是一個廣泛、漫長、昂貴和不確定的過程，監管機構可能會以多種原因拒絕申請或推遲、限制或拒絕批准我們的任何產品，包括：

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我們可能無法向美國以外的監管機構證明我們產品的風險益處；

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臨牀試驗結果可能不符合美國境外監管部門批准的統計或臨牀意義水平；

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在批准之前，美國以外的監管機構可能不同意我們的臨牀試驗的充分性(數量、設計、規模、控制、進行或實施)，我們可能無法及時生成所需的數據，或者根本無法生成；

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美國以外的監管機構可能會得出結論，我們向他們提交的數據未能證明我們產品的安全性或有效性達到了適當的水平，或者我們產品各自的臨牀益處超過了它們的安全風險；

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美國以外的監管機構可能不接受我們的臨牀試驗地點產生的數據，或要求我們產生額外的數據或信息；

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美國以外的監管機構可能會對我們產品的批准標籤施加限制或限制，從而限制預期用户或為產品的市場接受度提供額外的障礙；

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美國以外的監管機構可能會發現製造過程中的缺陷，或者可能要求我們改變製造過程或規格；以及

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美國以外的監管機構可能會採用新的或修訂後的審批政策和法規。

審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和額外的行政審查期限。在其他國家獲得批准所需的時間可能與在美國獲得批准所需的時間有很大不同。特別是在許多外國，要求產品在商業分銷之前必須獲得定價和報銷批准。許多外國採取的成本控制措施可能會影響我們產品的定價或報銷。這可能會導致很大的延誤，一些國家最終批准的價格可能會低於我們預期提供產品的價格。

一個國家的上市審批並不能確保另一個國家的上市審批，但一個國家的上市審批失敗或延遲可能會對其他國家的審批流程產生負面影響。未能在其他國家獲得上市批准，或在獲得此類批准方面出現任何延誤或挫折，都會削弱我們為產品開拓海外市場的能力，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，在一個國家或地區未能獲得批准可能會影響EAP在其他國家或地區的銷售。即使我們的產品在其他國家成功獲得監管部門的批准，我們的營收能力也將取決於商業和醫療基礎設施、定價和報銷談判以及與第三方付款人(包括政府付款人)的決定。

此外，我們還授予羅氏獨家選擇權，以獲得將某些產品(包括eteplirsen和golodirsen)在美國境外商業化的獨家許可。如果行使這一選擇權，羅氏將擁有此類產品在美國境外商業化的獨家控制權和決策權。

我們無法預測eteplirsen通過我們在美國以外的EAP獲得的歷史收入是否會繼續，或者我們是否能夠繼續通過我們的EAP分銷eteplirsen。

我們已經在歐洲、北美、南美和亞洲的一些國家啟動了eteplirsen的EAP，目前這些國家還沒有獲得批准。我們還在為Golodirsen在美國以外的地區啟動EAP。雖然我們通過EAP分銷eteplirsen獲得收入，但我們無法預測該計劃的歷史收入是否會持續下去，我們是否能夠繼續通過EAP分銷我們的產品，或者商業收入是否會超過歷史上通過我們的EAP產生的銷售收入。如果對EAP的授權到期或終止，則可停止通過國家EAP報銷。例如，EAP轄區的醫療保健提供者可能不相信他們的患者從我們的產品中受益，或者可能更願意等到我們的產品獲得其所在國家的監管機構批准後再開我們的任何產品處方。即使醫療保健提供者有興趣通過EAP為其患者獲得我們的產品，如果藥物付款不安全，患者也將無法獲得我們的產品。

任何未能通過我們的EAP保持eteplirsen銷售收入和/或通過我們的EAP產生超過歷史銷售額的eteplirsen商業銷售收入的情況都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生重大不利影響。

如果我們不能成功地保持和進一步發展內部商業化能力，我們產品的銷售可能會受到負面影響。

我們已經聘請和培訓了一支商業團隊，並投入了我們認為需要的組織基礎設施，以支持我們的產品在美國取得商業成功。可能阻礙我們保持和進一步發展商業能力的因素包括：

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無法留住足夠數量的有效商務人員；

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無法培訓銷售人員，他們對我們的公司或產品的經驗可能有限，無法就我們的產品傳達一致的信息，並有效地教育醫生如何開我們的產品處方；

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無法向銷售人員提供合規和有效的材料，包括醫療和銷售文獻，以幫助他們教育醫生和我們的醫療保健提供者瞭解我們的產品及其適當的管理，並教育付款人有關我們產品的安全性、有效性和有效性概況，以支持有利的承保決策；

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與維持和進一步發展獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用；以及

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由於新冠肺炎疫情，我們的員工工作能力受到限制，例如隔離和自我隔離。

如果我們不能成功地維持有效的商業、銷售和營銷基礎設施，我們將難以實現、維持或增加我們的產品在美國，這將對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

如果我們不能有效地執行我們在美國以外的銷售和營銷活動，我們可能就不能產生足夠的產品收入。

ExONDYS 51和VYONDYS 53分別是我們的第一個和第二個商用產品。因此，我們的銷售、營銷、管理和其他非技術能力在美國相對較新。我們已經在歐洲建立了一支商業銷售隊伍，目前我們正在其他關鍵國家建設商業基礎設施，以便在我們的產品最終在這些司法管轄區獲得批准的情況下，準備以相對較小的專業銷售隊伍推出我們的產品。我們的商業基礎設施的建立和發展將繼續是昂貴和耗時的，我們可能無法及時成功地發展這一能力，甚至根本無法成功地發展這一能力。我們預計在多個司法管轄區建立銷售、醫療、營銷、管理、分銷和其他能力，為除美國以外的潛在審批做準備。要做到這一點，需要高度協調，並遵守這些司法管轄區的法律法規。如果我們不能有效地協調這些活動或遵守這些法律法規，我們在這些司法管轄區將我們的產品商業化的能力將受到不利影響。即使我們能夠有效地僱傭一支銷售隊伍，並發展營銷和銷售能力，我們的銷售隊伍也可能無法成功地將我們的產品或我們開發的任何候選產品商業化。如果我們不能建立足夠的製造、銷售、營銷、供應和分銷能力，無論是獨立的還是與第三方合作，我們可能無法產生產品收入，也可能無法在美國以外實現盈利。此外，我們還授予羅氏獨家選擇權，獲得將某些產品(包括eteplirsen和golodirsen)在美國境外商業化的獨家許可。如果行使這一選擇權，羅氏將擁有此類產品在美國境外商業化的獨家控制權和決策權。

如果我們未能獲得或保持我們產品的監管排他性，則我們可能無法保護我們的產品免受競爭，我們的業務可能會受到不利影響。如果競爭對手在我們的產品在特定國家/地區獲得授權並獲得監管排他性之前，獲得了銷售相同或基本相同產品的授權，則由於競爭對手的監管排他性，我們的產品可能無法授權銷售，因此，我們在該產品開發上的投資可能無法返還。

除了任何專利保護外，我們還依賴於各種形式的監管獨家保護我們的產品。在我們的產品開發過程中，我們預計任何一個監管機構只要我們的產品獲得批准，我們就可以享受獨家優惠。監管排他性的實施和執行可能包括監管數據保護和市場保護，各國之間差異很大。沒有資格獲得監管排他性，或者由於法律上的挑戰、變化或解釋或其他原因，未能在每個市場為我們的產品獲得或維持我們預期的此類保護的範圍或期限，可能會影響我們產品的收入，或者影響我們關於是否在一個或多個特定國家營銷我們的產品的決定，或者可能對我們的運營結果產生不利影響。**我們不保證獲得或維持監管如果我們當前或未來產品的獨佔性，如果我們被授予孤兒地位的產品失去孤兒藥物的地位，或者失去為孤兒藥物提供的數據或營銷獨佔權，我們的業務和運營可能會受到不利影響。

由於我們產品和候選產品的性質，除了新的化學實體排他性和新的生物排他性之外，孤兒藥物排他性對於我們有資格獲得孤兒藥物指定的產品尤為重要。對於符合條件的產品，我們計劃依靠孤兒藥物獨家專利來保持競爭地位。如果我們的產品沒有足夠的專利保護，那麼獲得監管獨家地位的相對重要性就更大了。雖然我們任何產品的孤兒地位，如果被授予或維持，將在批准後的上述指定時間內提供市場獨家地位，但我們不能排除其他公司在適用於我們產品的獨家專利期內或之後，使用相同或類似活性成分的產品獲得監管部門的批准。在美國的七年)，孤兒藥物指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。

此外，我們可能面臨維持我們產品的監管排他性的風險，即使我們的保護被維持，我們的保護也可能被規避。例如，在以下情況下，美國的孤兒藥物排他性可能會被取消(I)與我們的孤兒獨家產品相比，另一種競爭產品顯示出臨牀上的優越性；或者(Ii)我們無法保證我們的孤兒產品有足夠數量的供應來滿足患者的需求。此外，競爭對手可能會獲得不同藥物或生物製劑的批准，用於我們之前批准的孤兒產品獨家使用的適應症。在歐洲，孤兒藥物的排他性可能會因為幾個原因而被修改，包括孤兒藥品名稱或孤兒產品上市後授權的地位標準的重大變化(例如：產品盈利能力超過孤兒藥物指定標準)，孤兒藥物或競爭對手藥物的生產或供應問題，儘管相似，但比最初的孤兒藥物更安全、更有效或在臨牀上更好。因此，其他公司可能已經或可能獲得批准銷售與我們的任何一種藥物或類似藥物相同的孤兒藥物獨家經營權和相同的孤兒適應症的候選產品

候選產品我們計劃為其提交一份NDA, BLA或MAA. 如果這真的發生了，我們之前批准的孤兒產品s可能會面臨競爭，任何懸而未決的保密協議，BLA在競爭對手在美國或歐盟(視具體情況而定)的專營期到期之前，我們候選產品的MAA可能不會獲得批准。例如，在2020年1月，FDA發佈了一份指南草案，以澄清其關於何時將基因治療產品視為孤兒藥物排他性目的的“相同”或“不同”的立場。指導意見草案指出，如果兩種基因治療產品(“轉基因”)表達的基因不同，用於傳遞轉基因的載體也不同，那麼這兩種基因治療產品就會不同，都可以被批准用於相同的適應症。然而，如果這些指南最終被採納，對這些指南的解釋存在相當大的不確定性。即使產品之間存在其他較小的差異，FDA也會逐案決定如何將孤兒排他性應用於競爭產品，目前還不清楚這種情況是如何發生的。如本指南草案所示，適用於基因治療產品的孤兒藥物獨佔性是一個不斷髮展的領域，可能會受到FDA的更改和解釋，因此我們不能確定FDA將如何將這些規則應用於我們的產品。

患有DMD、LGMDs、CMT 1A和MPS IIIA的患者人數很少，而且還沒有得到準確的確定。如果實際患者數量比我們估計的要少，我們的收入和實現盈利的能力可能會受到不利影響。

DMD、LGMD、CMT 1A和MPS IIIA是罕見的致命性遺傳病。據估計，全世界每3500至5000名出生的男性中就有一人患有DMD，其中高達13%的人易受第51號外顯子跳躍的影響，高達8%的人易受53號外顯子的影響。LGMD作為一個類別，估計每14,500人中就有一人受到影響，到每123,000人中就有一人受到影響。肌萎縮側索硬化症是一組周圍神經疾病，大約每2500人中就有一人受到影響。在美國，1A型CMT影響大約5萬名患者。MPS IIIA影響大約10萬名新生兒中的1名。我們對這些患者羣體規模的估計是基於有限數量的已發表研究以及內部分析。各種因素可能會縮小我們的產品和候選產品的市場規模，包括疾病的嚴重性、患者的人口統計數據以及患者免疫系統對我們的產品和候選產品的反應。如果這些研究的結果或我們對這些研究的分析不能準確地反映相關的患者羣體，我們對市場的評估可能會不準確，使我們難以或不可能實現我們的收入目標，或獲得和保持盈利能力。

我們面臨着激烈的競爭和快速的技術變革，這可能會導致其他公司發現、開發或商業化有競爭力的產品。

生物技術和製藥行業競爭激烈，容易受到重大而迅速的技術變革的影響。我們知道，許多製藥和生物技術公司正在我們的產品和候選產品所針對的領域積極從事研究和開發。其中一些競爭對手正在開發或測試候選產品，這些候選產品現在或將來可能會直接與我們的產品或候選產品競爭。例如，我們在DMD領域面臨着第三方的競爭，這些第三方正在開發或曾經開發過：(I)跳過外顯子的候選產品，如Wave Life Sciences(特別是第51和53外顯子)，Nippon Shinyaku(特別是第44外顯子和53外顯子，它的產品Viltepso(Viltolarsen)獲得了FDA的批准)，Daiichi Sankyo(特別是第45外顯子)，Dye Treeutics正在尋找抗體-寡聚結合物用於治療(Ii)表達微肌營養不良蛋白或迷你肌營養不良蛋白的基因療法，例如輝瑞和Solid Bioscions；(Iii)CRISPR/CAS9方法，例如Exonics Treeutics(由Vertex PharmPharmticals收購)、CRISPR Treeutics和Editas Medicine；(Iv)其他疾病修改方法，例如PTC治療方法，有一種針對無義突變的小分子候選藥物ataluren；以及(V)其他方法可能是治標不治本的，或者與我們的產品和候選產品有潛在的互補性，這些產品現在或曾經是由Santhera、Catabsis、Fibrogen、ReveraGen、Capricor、BioPhytis、Mallinckrodt、Astellas Pharma和Tivorsan。儘管BioMarin在2016年5月31日宣佈打算停止Drispersen及其其他臨牀階段候選藥物BMN 044、BMN 045和BMN 053的臨牀和監管開發，當時-目前處於不同形式DMD的第二階段研究，但它進一步宣佈打算繼續探索開發用於治療DMD的下一代寡核苷酸。此外，Wave還宣佈打算停止開發suvodirsen，並暫停開發WVE-

此外，我們知道許多製藥和生物技術公司正在積極地利用平臺技術進行研究和開發，這些技術可能被視為與我們以外的公司競爭，包括上面剛剛提到的那些公司，如Alnylam PharmPharmticals，Inc.Tekmira製藥公司，Deciphera製藥公司，Ionis製藥公司，羅氏創新中心哥本哈根(前Santaris Pharma A/S)，Shire plc(現武田)，Biogen，現代治療公司，阿維迪公司，戴恩治療公司，斯托克治療公司，支點治療公司、Ultragenyx公司和賽諾菲公司。此外，幾家公司和機構已經就候選產品的開發達成合作或其他協議，包括mRNA、基因療法和基因編輯(CRIPSR和AAV等)和小分子療法，這些療法是肌肉營養不良、神經肌肉和罕見疾病領域正在開發的療法的潛在競爭對手，包括但不限於，Astellas PharmaBiogen Inc.，Arrohead，Ionis，Alexion PharmPharmticals，Inc.，Sanofi，Shire(現為武田)，Eli Lilly，Alnylam

製藥公司、現代治療公司、Akashi公司、Catabsis公司、Capricor治療公司、牛津大學、Exonics治療公司(被Vertex製藥公司收購)和Editas Medicine公司。

如果我們的任何競爭對手成功獲得監管部門對其候選產品的批准，可能會限制我們在DMD領域或我們的平臺技術、產品和候選產品管道所針對的其他疾病領域進入市場、獲得市場份額或保持市場份額的能力。

我們的競爭對手有可能成功地開發出限制我們的產品或候選產品的市場規模、影響我們的產品和候選產品的監管審批和上市後流程、比我們的產品或候選產品更有效或者會使我們的技術過時或缺乏競爭力的技術。除其他事項外，我們的競爭對手可能：

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開發更安全、更有效的產品；

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實施更有效的銷售和營銷方式；

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開發成本較低的產品；

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獲得優先處方地位；

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更快地獲得監管部門的批准；

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能夠獲得更多的製造能力；

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開發更方便、更易於管理的產品；

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結成更有利的戰略聯盟；或

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樹立知識產權優勢地位。

我們已經進行了多項合作，包括與羅氏的合作，並可能尋求或參與未來的合作、戰略聯盟、收購或許可協議，以補充或擴大我們的業務。我們可能無法完成此類交易，如果執行此類交易，可能會增加我們的資本金要求，稀釋我們的股東，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。

為了實現我們的長期業務目標，我們積極評估持續進行的各種戰略交易，包括許可或收購產品、技術或業務。在生物科技行業尋求收購和類似交易時，我們可能會面臨來自其他公司的競爭。這場競爭最激烈的是獲得批准的藥物和晚期候選藥物，它們的風險最低，對我們的財務業績會產生最直接的影響。我們完成交易的能力也可能受到美國和外國司法管轄區適用的反壟斷和貿易法規的限制，我們或我們尋求收購的業務或資產在這些司法管轄區開展業務。

我們已經與羅氏公司、Nationwide公司、Lysogene公司、Lacerta公司、杜克大學、Genethon公司、StrideBio公司、佛羅裏達大學和Codiak BioSciences，Inc.進行了多項合作。我們可能沒有意識到此類合作的預期好處，以及未來任何合作或收購的預期好處，每個合作或收購都涉及許多風險，包括：

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協作者在確定他們將應用於協作的努力和資源方面有很大的自由裁量權；

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合作者不得基於臨牀試驗結果、因收購競爭產品而改變戰略重點、資金可獲得性或其他外部因素(例如轉移資源或創造相互競爭的優先事項的業務合併)來追求我們的產品或候選產品的開發和商業化；

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合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗提供資金不足，停止臨牀試驗，放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求新的候選產品配方進行臨牀試驗；

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合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的產品或候選產品競爭的產品；

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合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以某種方式使用我們的知識產權或專有信息，從而導致實際或威脅的訴訟，從而危及或破壞我們的知識產權或專有信息，或使我們承擔潛在責任；

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我們與合作者之間可能會發生糾紛，導致我們產品的研究、開發或商業化延遲或終止。S或產品候選人，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力和資源;

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合作可能被終止，如果終止，可能需要額外的資金來進一步開發或商業化適用的產品或候選產品；

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未能成功開發收購或許可的藥物或技術，或未能實現戰略目標，包括成功開發和商業化我們收購或許可的藥物、候選藥物或技術；

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進入我們沒有或僅有有限直接經驗的市場，或進入這些市場的競爭對手具有更強市場地位的市場；

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擾亂我們正在進行的業務，分散我們的管理層和員工對其他機會和挑戰的注意力，並留住關鍵員工；

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盡職調查過程可能未能發現被收購公司或被收購或許可的產品或技術的重大問題、負債或其他缺點或挑戰，包括但不限於知識產權、產品質量、安全、會計慣例、員工、客户或第三方關係以及其他已知和未知的負債方面的問題、負債或其他缺點或挑戰；

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被收購公司或許可人在收購或許可前的活動的責任，包括知識產權侵權索賠、違法行為、商業糾紛、税收責任以及其他已知和未知的責任；

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面臨與收購或許可相關的訴訟或其他索賠，或因收購或許可而繼承索賠或訴訟風險，包括但不限於被解僱的員工、客户、前股權持有人或其他第三方的索賠；

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難以整合被收購資產或公司的產品、候選產品、技術、業務運營和人員；以及

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在整合被收購公司的部門、系統(包括會計、人力資源和其他行政系統、技術、賬簿和記錄以及程序)以及保持統一標準、控制(包括2002年薩班斯-奧克斯利法案要求的財務報告內部控制)以及相關程序和政策方面存在困難。

例如，我們對羅氏公司在其領導SRP-9001開發和商業化的地區的開發和商業化活動的影響和控制將是有限的。如果行使了排他性選擇權，在其導致某些其他產品或候選產品商業化的地區。羅氏在其作為牽頭方的地區的開發和商業化活動可能會對我們在美國的努力產生不利影響。如果羅氏未能履行合作協議規定的義務，沒有在合作產品的開發和商業化方面做出足夠的努力，或者沒有遵守適用的法律或法規要求，可能會對我們的業務和我們的運營結果產生實質性的不利影響。此外，如果我們依賴羅氏將我們獲得監管批准的任何產品商業化，我們獲得的收入可能會少於我們自己商業化這些產品的收入，這可能會對我們的前景造成實質性的損害。

即使我們實現了與戰略交易相關的長期利益，我們的費用和短期成本可能會大幅增加，並對我們的流動性和短期淨收益(虧損)產生不利影響。未來的許可證或收購可能會導致股權證券的潛在稀釋發行、債務的產生、或有負債的產生、與商譽相關的減值或費用，以及與其他無形資產相關的減值或攤銷費用，這可能會損害我們的財務狀況。例如，在2020年2月，我們向羅氏金融公司發行並出售了2522,227股普通股，與羅氏金融公司簽訂合作協議有關。

與我們的候選產品開發相關的風險

我們可能會發現很難招募患者參加我們的臨牀試驗，這可能會推遲或阻止我們候選產品的臨牀試驗。

確定患者並使其有資格參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。我們臨牀試驗的時間取決於我們招募符合條件的患者參與測試我們的候選產品的速度。我們已經經歷了一些臨牀試驗的延遲，未來我們可能也會經歷類似的延遲。這些延遲可能導致成本增加、我們產品開發的延遲、我們技術有效性測試的延遲或臨牀試驗的完全終止。

我們可能無法識別、招募和招募足夠數量的患者，或者那些在研究中具有所需或所需特徵以實現多樣性的患者，以完成我們的臨牀研究。審判以及時的方式。患者登記受以下因素影響：

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研究協議的設計和複雜性；

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患者人數的大小；

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有關研究的資格標準；

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候選產品的製造；

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接受研究的候選產品的感知風險和益處，包括在類似或競爭療法中觀察到的不良反應的結果；

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為潛在患者提供臨牀試驗地點的近似性和可用性；

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競爭療法和臨牀試驗的可用性；

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努力促進及時登記參加臨牀試驗；

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醫生的病人轉介做法；

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患者權益倡導團體的活動；

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在治療期間和治療後充分監測患者的能力；以及

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正在調查的疾病的嚴重程度。

特別是，我們計劃評估我們的候選產品的每一種情況都是罕見的遺傳性疾病，可供臨牀試驗的患者池有限。此外，由於新生兒篩查這些疾病並沒有被廣泛採用，而且在沒有基因篩查的情況下很難診斷這些疾病，我們可能很難找到符合條件的患者參加我們的研究。我們臨牀試驗的資格標準將進一步限制現有研究參與者的範圍。此外，發現和診斷患者的過程可能會被證明是昂貴的。我們臨牀試驗中的主治醫師也可以使用他們的醫療決定權，建議參加我們臨牀試驗的患者退出我們的研究，嘗試替代療法。此外，由於隔離和其他限制，新冠肺炎疫情可能會影響患者前往臨牀試驗地點的能力和意願，這可能會對我們的臨牀試驗登記產生負面影響。

如果我們不能根據協議招募符合條件的患者參加FDA或EMA或其他監管機構要求的臨牀試驗，我們可能無法啟動或繼續臨牀試驗。我們在任何外國成功啟動、登記和完成臨牀試驗的能力都會受到在外國開展業務所獨有的許多風險的影響，包括：

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難以建立或管理與合同研究機構(“CRO”)和醫生的關係；

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臨牀試驗的實施標準不同；

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我們找不到合格的本地顧問、醫生和合作夥伴；以及

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遵守各種外國法律、醫療標準和監管要求的潛在負擔，包括對製藥和生物技術產品和治療的監管。

如果我們很難招募到足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗，我們可能需要推遲、限制或終止正在進行或計劃中的臨牀試驗，其中任何一項都會對我們的業務產生不利影響。

我們的候選產品正在進行的和計劃中的臨牀試驗的開始或完成過程中的失敗或延遲對商業化努力產生了負面影響；導致成本增加；和延遲、阻止或限制我們獲得監管部門對候選產品的批准以及創造收入和繼續經營的能力.

在每個適用的開發階段成功完成臨牀試驗是向監管機構提交營銷申請的先決條件，因此，最終批准我們的任何候選產品並將其用於我們開發這些產品的適應症的商業營銷。我們不知道我們的臨牀試驗會否開始或完成，以及是否會按計劃或預期公佈結果(如有的話)，因為臨牀試驗的開始和完成及公佈結果往往會因多個原因而延遲或延遲公佈，原因包括：

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監管機構拒絕允許我們繼續進行計劃中的臨牀試驗或我們可能啟動的任何其他臨牀試驗，或暫停臨牀試驗；

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延遲提交或接收可能需要的額外IND的批准；

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我們正在進行的非臨牀試驗或臨牀試驗的陰性結果；

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在確定、招募、招募和留住參加臨牀試驗的患者方面面臨的挑戰；

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及時有效地與參與臨牀試驗的研究人員、機構、醫院和CRO簽訂合同(以合理的條款)、管理和合作；

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與臨牀試驗各方和機構評審委員會談判合同和其他相關文件，如知情同意書、CRO協議和現場協議，這些文件可能需要進行廣泛的談判，可能會導致臨牀試驗過程的重大延誤，不同的試驗地點和CRO之間的條款可能會有很大差異，並可能使公司面臨各種風險；

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候選產品或進行臨牀試驗所需的其他材料的供應數量或質量不足，例如，在定義和實施關鍵試驗中使用的材料的製造工藝方面出現延誤，或在生產足夠數量的成品藥物時出現其他延誤或問題；

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難以獲得機構審查委員會(“IRB”)的批准，以及在美國以外的地點獲得同等批准，以便在一個或多個預期地點進行臨牀試驗；

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確保遵守監管機構商定和批准的試驗設計和方案以及適用的法律和監管指南；

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數據分析的延遲或問題，或需要額外的分析或數據，或需要招募更多的患者；

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患者在臨牀試驗中發生嚴重不良事件或者與藥物有關的意外副作用，或者在正在進行的非臨牀試驗中出現意外結果；

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延遲驗證臨牀試驗中使用的終點；

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我們無法與監管機構舉行正式會議或定期與他們互動；

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我們無法滿足監管機構開始臨牀試驗的要求，例如開發與候選產品的活性或反應相關的效力分析和批次釋放規範或其他CMC要求；

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監管機構不同意我們的臨牀試驗設計和我們對臨牀試驗數據的解釋，或者即使在監管機構審查和評論了我們的臨牀試驗設計之後，也改變了審批要求；

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來自引起安全性或有效性問題的競爭療法的非臨牀或臨牀試驗的報告；以及

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招聘和留住具備所需專業知識水平的員工、顧問或承包商。

此外，新冠肺炎的影響造成了幹擾，可能會導致我們的一些臨牀試驗延遲。*醫療保健提供者和監管機構最近對新冠肺炎的迴應可能會推遲臨牀試驗的開始、地點的啟動、臨牀試驗的完成(包括完成上市後的要求和承諾)、減慢登記，並使正在進行的對登記研究的患者的數據收集變得更加困難或斷斷續續。此外，由於隔離和其他限制，疫情可能會影響患者前往臨牀試驗地點的能力和意願，這可能會帶來負面影響。

任何無法成功完成的Pre-臨牀和臨牀開發可能會給我們帶來額外的成本，或者削弱我們從產品銷售、監管和商業化里程碑以及特許權使用費中獲得收入的能力。此外，對我們的候選產品進行製造或配方更改通常需要其他研究以證明其可比性這個將候選產品修改為較早版本。臨牀研究延遲也縮短了我們可能有獨家權利將我們的候選產品商業化或允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場的任何時間，這對我們造成了損害。s我們成功地將我們的候選產品商業化的能力和危害s我們的業務和經營成果。

來自PRE的結果-臨牀和早期臨牀試驗可能不能預示晚期臨牀試驗的有效性。，及預-臨牀和臨牀試驗可能無法證明我們的候選產品的安全性、有效性和質量達到可接受的水平，這可能會阻止或顯著推遲他們的監管批准。

為了獲得必要的法規批准，將我們的任何候選產品推向市場和銷售，我們必須通過廣泛的臨牀前和臨牀試驗證明，候選產品在人體上是安全有效的。我們候選產品正在進行的和未來的臨牀前和臨牀試驗可能不會顯示出足夠的安全性、有效性或足夠的質量來獲得或維持監管部門的批准。例如，儘管我們相信迄今為止收集的PPMO SRP-5051的臨牀前數據是積極的，但我們收集的額外數據(包括臨牀中的數據)可能與臨牀前數據不一致，或者顯示出安全的益處，從而保證進一步開發或尋求對PPMO候選產品的監管批准。

此外，臨牀前和早期臨牀試驗的成功並不能確保後續試驗的成功，也不能預測驗證性試驗的最終結果。我們的一些臨牀試驗是在小患者羣體中進行的，沒有進行盲法或安慰劑對照，因此很難預測我們在此類試驗中觀察到的有利結果是否會在更大、更先進的臨牀試驗中重複。例如，2018年10月，Nationwide公佈了參與試驗的四名DMD患者的1/2a期微肌萎縮蛋白基因治療臨牀試驗的結果，2019年3月，我們公佈了這四名患者基線的9個月功能和CK數據，以及其中一名患者基線的12個月CK數據。2020年6月，我們宣佈這四個人在基線後12個月的功能、安全性和耐受性數據已發表在《美國醫學會神經病學雜誌》(JAMA Neuroology)上。2020年9月，我們公佈了這四個人24個月的功能、安全性和耐受性數據。此外，在2019年2月，我們公佈了在SRP-9003基因治療試驗中用於治療LGMD 2e或β-肉糖病的首批3名患者的表達和生物標記物數據，2019年10月，我們公佈了這3名患者9個月的功能數據。此外，在2020年6月，我們公佈了高劑量隊列中3名臨牀試驗參與者在60天時的安全性和表達結果，以及3名臨牀試驗參與者在60天內的一年功能數據。2020年9月，我們公佈了高劑量組3名臨牀試驗參與者的6個月功能數據和低劑量組3名臨牀試驗參與者18個月的功能數據。這些數據是基於較小的患者樣本，因此可能不能預測未來的結果。此外，我們不能保證其他數據或未來任何試驗數據的結果將產生與提供的數據一致的結果，我們將能夠證明這些候選產品的安全性和有效性，我們不能保證以後的試驗結果將支持進一步的開發，或者即使這些後續結果是有利的，我們也不能保證我們能夠成功完成任何此類候選產品的開發，獲得加速的、有條件的或標準的監管批准，或成功地將任何此類候選產品商業化。同樣，我們不能保證我們正在進行的和計劃中的有關我們商業批准的產品和候選產品的研究數據將是積極和一致的，也不能保證監管機構(如FDA或EMA)對我們為我們的產品或候選產品收集的數據的解釋將與我們的解釋一致。

我們的候選產品可能會導致不良副作用或具有其他特性，可能會延遲或阻礙監管部門對候選產品的審批，限制商業潛力，或在任何潛在的市場審批之後導致重大負面後果。

我們的候選產品可能會引起不良的副作用。除了我們的候選產品引起的副作用外，給藥過程或相關程序也可能導致不良副作用。如果在我們的試驗中發生任何此類不良事件，我們可能會決定，或者FDA、EMA或其他監管機構可能會命令我們停止、推遲或修改我們候選產品的臨牀前開發或臨牀開發，或者我們可能無法獲得監管部門對我們候選產品的任何或所有目標適應症的批准。即使我們能夠證明所有未來的嚴重不良事件都不是與產品相關的，這些事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求延遲、暫停或終止我們的任何候選產品的臨牀試驗，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們開發其他候選產品的能力，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。

我們的候選基因治療產品可能被認為不安全或可能導致不可預見的不良事件。其他基因治療計劃的失敗、負面輿論以及加強對基因治療的監管審查可能會損害公眾對我們候選基因治療產品安全性的認知，並損害我們開展業務或獲得監管部門對我們候選基因治療產品批准的能力。

基因治療仍然是一項新的應用技術，到目前為止，只有少數幾種基因治療產品在美國、歐盟或其他地方獲得批准。公眾的認知可能會受到基因治療不安全的説法的影響，基因治療可能不會得到公眾或醫學界的接受。特別是，我們的成功將取決於專門治療我們候選產品所針對的遺傳病的醫生，他們開出的治療處方涉及使用我們的候選產品來替代或補充他們熟悉的、可能有更多臨牀數據的現有治療方法。

此外，對基因治療、基因測試和基因研究的倫理、社會和法律方面的擔憂可能會導致額外的監管或禁止我們可能使用的過程。聯邦和州機構、國會委員會和外國政府已經表達了進一步規範生物技術的意圖。更嚴格的法規或聲稱我們的候選產品不安全或構成危險可能會阻止我們將任何產品商業化。可能會制定新的政府要求，推遲或阻止監管部門批准我們正在開發的候選產品。我們無法預測立法是否會改變，條例、政策或指引會否改變，機關或法院的解釋會否改變，或這些改變會有甚麼影響(如果有的話)。

更嚴格的政府法規或負面輿論將損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景，並可能延遲或損害我們候選基因治療產品的開發和商業化，或對我們可能開發的任何產品的需求。例如，早期的基因治療試驗導致了幾起廣為人知的不良事件，包括死亡。即使此類不良事件最終不是由相關候選產品或產品引起的，和/或與我們、我們的戰略合作伙伴或其他公司進行的臨牀試驗相關的缺乏療效和/或嚴重不良事件，和/或基因治療產品商業化失敗可能會導致政府監管增加、公眾認知不良、我們候選產品的測試或批准過程中可能出現監管延遲、對獲得批准的候選產品提出更嚴格的標籤要求，以及對任何此類候選產品的需求減少。

如果在獲得監管批准方面出現重大延誤，或者我們無法獲得或保持所需的監管批准，我們將無法及時或根本無法將我們的候選產品商業化，這可能會削弱我們創造足夠收入和取得成功業務的能力。

藥品的研究、測試、製造、標籤、批准、商業化、營銷、銷售和分銷受到適用的地方、地區和國家監管機構的廣泛監管，不同司法管轄區的監管規定可能有所不同。在美國，這些活動需要得到聯邦(例如FDA)、州和其他監管機構的批准和監督。在獲得相關監管機構的必要批准之前，不得在美國或其他國家/地區銷售和營銷我們的候選產品。在生物製藥行業正在開發的大量藥物中，只有一小部分藥物向FDA提交了營銷申請，或向EMA提交了MAA，更少的藥物獲得了商業化批准。

我們在任何司法管轄區(包括美國或歐盟)獲得將我們的任何候選產品商業化所需的政府或監管批准的能力不能得到保證，可能會顯著延遲或永遠無法實現，原因包括：

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我們對任何候選產品的非臨牀、臨牀、化學、製造和控制以及來自過去、當前和未來研究的其他數據和分析可能不足以滿足市場應用審批的法規要求。監管機構可能不同意我們對我們為一個或多個候選產品提供的與NDA、BLA或MAA提交相關的數據的解釋和結論，並可能延遲、拒絕或拒絕接受審查，或批准我們提出的任何提交或確定在完成時提交產品審批的額外要求(如果有的話)。此外，在美國，FDA的一個顧問委員會可以確定，我們的數據不足以為批准我們向FDA提交的任何NDA或BLA提供積極的建議。即使我們符合FDA的要求，諮詢委員會投票建議批准NDA或BLA提交，FDA仍然可以不同意諮詢委員會的建議，並根據他們的審查拒絕批准候選產品。

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針對孤兒疾病的候選產品，如dmd，使用新的技術和工藝，如反義寡核苷酸療法、基因療法和其他替代方法或終點來確定療效，其監管審批過程是不確定的，原因包括對新的治療類別的不斷演變的解釋，監管當局的廣泛自由裁量權，缺乏先例，安全數據庫小，監管機構或其諮詢委員會的適用專業知識水平不同，科學發展，競爭對手格局的變化，政治優先事項的變化以及適用法律、規則或法規和解釋的變化。由於用於治療嚴重罕見疾病的產品審批過程中的不確定性，我們可能無法預見、準備或滿足監管部門的要求或要求，包括及時或根本不能為我們的候選產品完成並提交計劃中的NDA、BLAS和MAA。此類要求或要求的例子可能包括但不限於，進行額外或重新設計的試驗和程序(例如，額外的安全數據、患者肌肉活檢、抗肌萎縮蛋白分析和化驗的使用)，重複或完成對我們數據的額外分析，或提供額外的支持性數據。此外，在美國，FDA顧問委員會或監管機構可能會在審批過程中的任何時候不同意我們的數據分析、解釋和結論，這可能會對我們的NDA或BLA的批准產生負面影響，或者導致公司根據監管機構的反饋決定不繼續為候選產品提交NDA或BLA。

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我們可能沒有所需的資源來滿足監管要求，併成功通過通常漫長、昂貴和廣泛的候選藥物商業化審批過程。

如果我們不能及時、令人滿意地迴應這些要求，可能會嚴重延遲或負面影響我們對PMO、PPMO、基於基因治療的候選產品或其他候選產品的驗證性研究時間表和/或開發計劃。響應監管機構的要求並滿足臨牀試驗的要求，提交和批准可能需要大量的人員、財力或其他資源，作為一家小型生物製藥公司，我們可能無法及時或根本無法獲得這些資源。此外，由於我們自身以及與我們合作的各方的限制，我們對涉及我們的代理、第三方供應商和合作夥伴的監管機構的請求做出響應的能力可能會變得複雜。我們可能很難或不可能遵守監管指南或成功執行我們的產品開發計劃，以響應監管指南，包括與任何NDA、BLA或MAA提交的臨牀試驗設計相關的指南。

即使我們的候選產品在臨牀研究中表現出安全性和有效性，監管機構也可能無法及時完成審查過程，或者我們可能無法獲得監管部門的批准。如果FDA諮詢委員會或其他監管諮詢小組或機構建議不批准或限制批准，可能會導致額外的延誤。此外，在產品開發、臨牀研究和審查過程中，我們可能會因為未來立法或行政行動中的額外政府監管，或者監管機構政策的變化而受到延誤或拒絕。監管機構也可以批准比要求的更少或更有限的適應症的候選治療方案，也可以根據上市後研究的表現批准。最後，監管機構可能不會批准對我們的候選藥物成功商業化所必需或可取的標籤聲明。即使在候選產品獲得批准和商業化之後，我們仍然要接受持續的監管合規和監督，以保持我們的批准。進行我們的驗證性研究可能需要數年時間才能完成，可能會產生負面或無法解釋的結果，或者可能導致FDA認定這些研究沒有提供維持監管批准所需的安全性和有效性要求。如果我們或我們的任何戰略合作伙伴無法開發我們的候選產品，或無法獲得監管批准，或者如果獲得批准，則無法保持監管合規性併成功將我們的候選產品商業化，我們的業務將受到嚴重損害。

我們正在投入大量資源來開發新的候選基因治療產品。只有少數基因治療產品在美國和歐盟獲得批准。如果我們不能證明這些候選產品的安全性和有效性，或者延遲這樣做，或者不能成功地將這些藥物中的至少一種商業化，我們的業務將受到實質性的損害。

我們正在投入大量資源來開發我們的候選基因治療產品。我們相信，投資者賦予我們公司的長期價值中，有很大一部分是基於這些候選產品的商業潛力。我們不能保證我們未來遇到的與基因治療項目相關的任何發展問題不會導致重大延誤或意想不到的成本，也不能保證這樣的發展問題能夠得到解決。正在進行的臨牀試驗的初步結果可能與此類臨牀試驗的最終結果大不相同。臨牀前和早期臨牀研究的結果並不總是準確預測以後大規模臨牀試驗的結果。我們在開發可持續、可重複和商業規模的製造流程或將該流程轉移給商業合作伙伴方面也可能會遇到延誤，這可能會阻止我們及時或有利可圖地完成臨牀試驗或將我們的產品商業化(如果有的話)。

此外，FDA、EMA和其他監管機構的臨牀試驗要求以及這些監管機構用來確定候選產品安全性和有效性的標準因潛在產品的類型、複雜性、新穎性以及預期用途和市場而有很大不同。像我們這樣的新產品候選產品的監管審批過程可能比其他更知名或更廣泛研究的藥品或其他產品候選產品更昂貴，花費的時間也更長。目前，西方國家只批准了幾種基因治療產品。鑑於獲得批准的基因治療產品的先例很少，很難確定我們的基因治療產品候選產品在美國、歐盟或其他司法管轄區獲得監管批准需要多長時間或花費多少錢。EMA和歐盟委員會的批准可能並不意味着FDA可能需要批准什麼。

基因治療產品的監管要求已經演變，並可能在未來繼續變化。在FDA內部，生物製劑評估和研究中心(“CBER”)監管基因治療產品。在CBER內部，基因治療和相關產品的審查統一在細胞、組織和基因治療辦公室，FDA還設立了細胞、組織和基因治療諮詢委員會，就其審查向CBER提供建議。CBER與美國國立衞生研究院(“NIH”)密切合作。FDA和NIH已經發布了關於基因治療方案的開發和提交的指導文件。例如，2020年1月28日，FDA發佈了最終指導文件，更新了最初於2018年7月發佈的指導文件草案，以反映該領域的最新進展，併為基因療法的開發、審查和批准制定了框架。這些最終指導文件涉及用於治療特定疾病類別(包括罕見疾病)的基因療法的開發，以及製造和長期隨訪。

與基因治療相關的問題，以及其他話題。與此同時，FDA發佈了一份新的指導文件草案，描述了FDA在評估孤兒藥物排他性時，確定兩種基因治療產品是否相同或不同的方法。此外，如果IND中的信息不足以評估兒科患者的風險，FDA可以暫停IND的臨牀應用。

這些監管審查機構、委員會和諮詢小組及其頒佈的新要求和指南可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外或更大規模的研究，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止這些候選治療方案的批准和商業化，或者導致重大的批准後研究、限制或限制。當我們推介我們的候選產品時，我們將被要求與這些監管和諮詢小組協商，並遵守適用的要求和指南。如果我們沒有做到這一點，我們可能會被要求推遲或停止開發我們的候選產品。

如果我們候選基因治療產品的預期或實際上市批准時間，或這些候選產品的市場接受度(如果獲得批准)，包括第三方付款人同意的治療報銷水平，不符合投資者或公開市場分析師的預期，我們普通股的市場價格可能會下跌。

由於我們正在開發治療某些疾病的候選產品，這些疾病幾乎沒有臨牀經驗，而且我們正在使用新的終點或方法，因此FDA、EMA或其他監管機構可能不會考慮我們的臨牀試驗終點來提供臨牀上有意義的結果，而且這些結果可能很難分析，這增加了風險。

在FDA審查過程中，我們需要確定成功標準和終點，以便FDA能夠確定我們候選產品的臨牀療效和安全性。由於我們正在為疾病開發新的治療方法，在這些疾病中，幾乎沒有新的終點和方法的臨牀經驗，例如基因療法，因此FDA、EMA或其他監管機構可能不會考慮臨牀試驗終點來提供臨牀上有意義的結果(反映了對患者的切實好處)的風險增加了。此外，由此產生的臨牀數據和結果可能很難分析。即使FDA確實發現我們的成功標準得到了充分的驗證和臨牀意義，我們也可能無法達到預先指定的終點，達到一定程度的統計學意義。對於我們在項目中針對的一些超罕見的基因定義疾病，獲得適當的統計能力可能是具有挑戰性的，特別是如果還沒有建立對描述性數據的接受的話。此外，我們用來評估特定安全性或有效性參數的不同方法、假設和應用程序可能會產生不同的統計結果。即使我們相信從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據是有希望的，這些數據也可能不足以支持FDA或外國監管機構的批准。臨牀前和臨牀數據可以用不同的方式解釋。因此，FDA或外國監管機構可能會從我們或我們的合作伙伴那裏以不同的方式解讀這些數據，這可能會推遲、限制或阻止全面或加速的監管審批。

如果我們的研究數據不能始終如一地或充分地證明我們的任何候選產品的安全性或有效性，那麼在我們努力滿足審批要求時，對這些候選產品的監管審批可能會大大延遲，或者，如果我們不能滿足這些要求，這些審批可能會被扣留或撤回。

對於我們候選產品的快速通道產品、突破性療法、優先審查或FDA指定的再生醫學高級療法(“RMAT”)，或者EMA提供的Prime方案，我們的候選產品可能不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。

如果臨牀試驗結果支持，我們可能會為我們的候選產品尋求快速通道、突破性治療指定、RMAT指定、Prime方案訪問或優先審查指定。快速通道產品指定旨在促進臨牀開發，並加快對旨在治療嚴重或危及生命的疾病的藥物的審查，這些藥物顯示出解決未得到滿足的醫療需求的潛力。突破性療法被定義為一種藥物，其目的是單獨或與一種或多種其他藥物聯合治療嚴重或危及生命的疾病或狀況，其中初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法有實質性改善的效果，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。RMAT認證旨在加快再生先進療法(如我們的基因療法候選產品)的審批速度。優先審查指定旨在加快FDA對治療嚴重疾病的藥物的上市申請審查時間表，如果獲得批准，將顯著提高安全性或有效性。PRIME是EMA提供的一項計劃，旨在加強對針對未得到滿足的醫療需求的藥物開發的支持。

對於已被指定為快速通道產品或突破性療法，或獲準使用Prime方案的藥物和生物製品，監管機構和試驗贊助商之間的互動和溝通有助於確定臨牀開發的最有效途徑。具有快速通道產品或突破性療法的藥物的贊助商也可以滾動提交營銷申請，這意味着FDA可能會在

贊助商向FDA提交完整的申請，如果贊助商在提交營銷申請的第一部分時支付使用費。對於獲得優先審查指定的產品，FDA的營銷申請審查目標被縮短至6個月，而不是標準審查下的10個月。這一審查目標基於FDA接受市場申請審查的日期，這一申請有效期通常會增加大約兩個月的時間線，以便從提交之日起進行審查和做出決定。RMAt的指定將加速批准，但FDA尚未宣佈確切的機制。

指定為快速通道產品、突破性療法、RMAT、Prime或優先審查產品是監管機構的自由裁量權。因此，即使我們相信我們的候選產品之一符合指定為快速通道產品、突破性療法、RMAT、Prime或優先審查產品的標準，該機構也可能不同意，而是決定不進行此類指定。在任何情況下，與傳統監管程序下考慮批准的藥物相比，收到候選產品的此類指定可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保該機構最終批准上市。此外，對於快速通道產品和突破性療法，FDA可能會在以後決定這些產品不再符合快速通道產品、RMAT或突破性療法的資格條件，或者對於優先審查產品，決定不縮短FDA審查或批准的時間。

我們可能無法推進我們的所有計劃，我們可能會使用我們的財力和人力資源來追求特定的計劃，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的計劃。

我們正在籌備中的項目包括40多個處於不同發展階段的項目，涉及範圍廣泛的疾病和障礙。我們計劃通過內部研發和戰略交易來擴大我們的渠道。因為我們的資源有限，我們可能無法推進我們所有的計劃。我們也可能放棄或推遲對某些項目或後來被證明具有更大商業潛力的指示的機會的追求。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們對候選產品的當前和未來研發計劃的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過戰略合作、許可或其他特許權使用費安排放棄對該候選產品有價值的權利，在這種情況下，我們可能會更有利地保留該候選產品的獨家開發和商業化權利，或者我們可能會將內部資源分配給某個治療領域的候選產品，在該領域達成合作安排會更有利。

與第三方相關的風險

如果我們不能維持與第三方的協議，將我們的產品分銷給患者，我們的運營和業務結果可能會受到不利影響。

我們依靠第三方將我們的產品商業分銷給美國的患者。我們與第三方物流公司簽訂了倉儲合同，並與分銷商和專業藥房簽訂了合同，向患者銷售和分銷我們的產品。專業藥房是專門為複雜或慢性疾病配藥的藥房，這些疾病需要高水平的患者教育和持續管理。

這個分銷網絡需要與我們的銷售、營銷和財務組織進行重要的協調。此外，未能協調金融系統可能會對我們準確報告產品收入的能力產生負面影響。如果我們不能有效地管理分銷流程，我們產品的銷售，以及我們可能商業化的任何未來產品，都可能被延遲或嚴重損害，我們的運營結果可能會受到損害。

此外，使用第三方還涉及某些風險，包括但不限於這些組織將面臨的風險：

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未向我們提供有關其庫存、使用我們產品的患者數量或有關我們產品的嚴重不良事件和/或產品投訴的準確或及時信息；

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沒有有效地銷售或支持我們的產品；

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減少或停止他們銷售或支持我們產品的努力；

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沒有投入必要的資源在我們預期的數量和時間範圍內銷售我們的產品；

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無法履行對我們或其他人的財務義務；或

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停止行動。

任何此類事件都可能導致產品銷售下降、產品收入下降、收入損失和/或聲譽受損，從而損害我們的運營和業務成果。

關於將我們的產品商業化前分銷給美國以外的患者，我們已經與第三方分銷商和服務提供商簽訂了合同，通過我們的EAP在某些國家分銷我們的產品。我們將需要繼續擴大我們的網絡，以便在我們的產品獲得批准的司法管轄區進行商業分銷，這也需要第三方合同。使用分銷商和服務提供商涉及某些風險，包括但不限於這些組織不遵守適用的法律法規的風險，或不能向我們提供有關我們產品的嚴重不良事件和/或產品投訴的準確或及時信息的風險。任何此類事件都可能導致監管行動，包括暫停或終止我們的產品在某個國家的分銷和銷售、收入損失和/或聲譽損害，這可能會損害我們的運營和業務結果。

我們依賴第三方進行我們的早期研究以及臨牀前和臨牀開發的某些方面。這些第三方的表現不佳或損失可能會影響我們候選產品開發的開發和商業化。

我們已經並計劃繼續依靠第三方對我們的某些候選產品進行某些方面的早期研究、臨牀前和臨牀開發，包括我們的後續外顯子跳過產品候選、PPMO、基因治療和基因編輯候選產品。我們的第三方合作者可能沒有為這些候選人投入足夠的資源或充分開發我們的項目。如果我們的第三方合作伙伴未能向我們的任何候選產品承諾足夠的資源或履行其合同職責或義務，我們與任何特定候選產品相關的計劃可能會被推遲、終止或失敗。此外，如果我們未能向這些第三方協作者支付所需款項，包括預付款、里程碑付款、報銷或版税付款，或未能遵守我們與他們簽訂的協議中的其他義務，這些第三方可能不會被要求履行我們與他們各自協議下的義務，並可能有權終止此類協議。此外，如果我們的戰略合作伙伴在其臨牀候選產品(包括臨牀封存)的開發過程中遇到監管延遲，我們將產品商業化的機會可能會被推遲。

我們還一直依賴並計劃繼續依賴第三方CRO來監控和管理我們正在進行的臨牀前和臨牀項目的數據。我們依賴這些方來執行我們的臨牀前和臨牀試驗，我們只控制他們活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每項研究都按照適用的協議和法律、法規和科學標準進行，我們對合作者和CRO的依賴不會減輕我們的監管責任。

我們的第三方合作者和CRO代表我們開展工作的人員(包括他們的分包商)並不總是我們的員工，儘管我們參與了我們的早期研究以及臨牀前和臨牀計劃的規劃，但我們無法控制他們是否投入足夠的時間和資源或對這些計劃進行適當的監督，除非我們與此類第三方達成的協議向我們提供了補救措施。如果我們的合作者和CRO未能成功履行其合同職責或義務，或者如果他們獲得的數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀前和臨牀方案、法規要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或成功將其商業化。因此，我們的運營結果和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會被推遲。

我們對第三方的依賴要求我們共享我們的專有信息，這增加了競爭對手發現這些信息或我們的專有信息被盜用或無意中泄露的可能性。

我們對第三方合作者的依賴要求我們向這些方披露我們的專有信息，這可能會增加競爭對手發現這些信息或這些信息被盜用或披露的風險。在我們無意的情況下。此外，如果這些第三方停止運營，我們無法快速找到替代供應商，或者我們丟失了與我們的產品或候選產品相關的信息或物品，我們的開發計劃可能會延遲。儘管我們謹慎地管理與第三方合作伙伴和CRO的關係，但不能保證我們在未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。

與製造業相關的風險

我們目前依賴第三方來製造我們的產品和生產我們的候選產品；我們對這些第三方的依賴，包括我們未能準確預測產品需求並及時確保製造能力以滿足商業、EAP、臨牀和臨牀前產品需求，可能會損害產品的可用性，從而成功支持各種計劃，包括研發和我們候選產品的潛在商業化。

我們目前不具備承擔以下生產過程的內部能力我們的產品或候選產品的數量，以滿足商業、臨牀或EAPS對以下方面的需求我們的產品，或者進行我們的研發計劃和臨牀試驗。因此，在可預見的將來，我們依賴並預計將繼續依賴數量有限的第三方來製造和供應材料(包括原材料和亞單位)、原料藥和藥品，以及在製造過程中執行額外的步驟，如瓶子的標籤和包裝以及儲存我們的產品以及產品候選人。具有適合製造過程的設施和能力的第三方數量有限我們的產品而產品候選帶來了更高的風險，我們可能無法獲得所需數量和純度的原料和原料藥。

此外，增加新的製造能力的過程很漫長，往往會導致開發工作的拖延。這些設施的開發或運營中斷的原因包括：持續的新冠肺炎疫情、設備或材料的訂單延誤、設備故障、質量控制和質量保證問題、監管延誤以及此類延誤可能對供應鏈和產品可獲得性預期時間表造成的負面影響、產量問題、合格人員短缺、設施或企業的停產或因自然災害(如地震或火災)造成的設施故障或損壞，這些都可能導致發貨取消、製造過程中的產品損失或我們的產品供應短缺。

如果這些第三方停止向我們提供高質量的製造和相關服務，而我們不能及時進行適當的更換，我們以計劃中的商業、臨牀前和臨牀或EAP所需的足夠質量和數量生產我們的產品或候選產品的能力將受到不利影響，我們的各種產品研究、開發和商業化努力也將受到不利影響。

此外，a我們的生產流程或與我們簽訂合同的設施中存在的問題使我們對潛在合作伙伴(包括較大的製藥公司和學術研究機構)來説吸引力下降，這可能會限制我們獲得更多有吸引力的開發項目。第三方製造工藝或設施的問題也限制了我們滿足市場需求的能力。

我們通過我們的第三方製造商，尋求生產或生產我們的產品和候選產品的供應。鑑於具備生產我們產品和候選產品的專業知識的第三方數量有限、製造這些產品所需的交付期以及基礎材料的可獲得性，我們可能無法以商業上合理的條款及時或根本無法建立或維持足夠的商業和其他製造安排，以提供充足的產品和候選產品供應。此外，我們可能無法取得與這些安排有關的龐大財政資金。即使在成功聘請第三方為我們的產品和候選產品執行製造流程之後，這些方也可能會因為各種原因而不遵守他們同意的條款和時間表，其中一些原因可能不在他們或我們的控制範圍之內，這會影響我們在預期或要求的時間表內執行與我們的產品商業化和我們候選產品的持續開發相關的業務計劃的能力。當我們簽訂包含排他性條款和/或重大終止處罰的長期製造協議時，我們會限制我們的運營靈活性。

我們在產品和候選產品的製造過程中使用的第三方可能不符合cGMP法規。

我們的合同製造商必須根據cGMP生產我們的原料、原料藥和藥品。我們和我們的合同製造商接受FDA、EMA以及相應的州和外國當局的定期檢查，以確保嚴格遵守cGMP和其他適用的政府法規。此外，在我們可以開始在第三方或我們自己的工廠商業化生產我們的候選產品之前，我們必須獲得FDA的監管批准，其中包括對製造工藝和設施的審查。製造授權還必須從適當的歐盟監管機構獲得，並可能被其他外國監管機構要求。獲得這種批准或授權所需的時間框架是不確定的。為了獲得批准，我們需要證明我們的所有流程、方法和設備都符合cGMP，並對供應商、合同實驗室和供應商進行廣泛的審核。為了遵守cGMP，我們有義務在生產、記錄保存和質量控制上花費時間、金錢和精力，以確保產品符合適用的規格和其他要求。

我們對第三方製造商遵守法規和要求的情況沒有直接的運營控制。此外，cGMP的變化可能會對我們的合同製造商按照我們分別要求的商業和臨牀試驗使用時間表以合規的方式完成我們的產品和候選產品的製造過程的能力產生負面影響。未能達到並保持遵守cGMP和其他適用的政府法規，包括未能檢測或控制預期或意外的製造錯誤、導致產品召回、臨牀擱置、延遲或延遲批准、患者受傷或死亡。

隨着我們對候選產品的製造進行優化，這種風險尤其突出。例如，我們接到Nationwide研究所的通知，他們於2018年7月24日收到FDA的一封信，信中指出，由於在研究級第三方提供的質粒中存在微量DNA片段，他們的1/2a期DMD微肌萎縮蛋白基因治療試驗已被臨牀擱置。該研究所與我們合作，制定了一項行動計劃，並立即將計劃提交FDA審查，其中包括使用環鳥苷酸程序的質粒。2018年9月24日，我們宣佈FDA取消了臨牀封存。

如果我們的合同製造商未能遵守適用的cGMP和其他適用的政府法規，或者我們的合同製造商遇到製造問題，可能會導致嚴重的負面後果，包括產品扣押或召回、臨牀試驗的推遲或取消、產品審批的損失或延遲、罰款和制裁、收入損失、終止候選產品的開發、聲譽損害、發貨延遲、庫存短缺、庫存註銷和其他與產品相關的費用以及製造成本增加。如果我們遇到任何這些後果，我們的產品商業化的成功和

我們可能無法在足夠的質量和數量或目標時間內成功擴大我們的產品或候選產品的生產規模，或者無法獲得在此過程中開發的知識產權，這可能會對我們產品的商業成功和/或候選產品的開發產生負面影響。

我們正在努力提高產能，擴大藥品部分成分的生產。我們的重點仍然是(I)在整個製造供應鏈中為我們的產品和候選產品實現更大規模的製造能力，(Ii)繼續增加材料和原料藥產能，以提供我們為候選產品進行的計劃研究所需的預期數量的藥物產品，以及(Iii)為我們的後續外顯子跳過候選產品和其他計劃(包括PPMO和基因療法)優化製造。我們可能無法以安全、符合cGMP條件或其他適用法律或法規要求的方式、以符合成本效益的方式、在滿足我們商業化、臨牀試驗和其他業務計劃的時間表所需的時間內，以安全、符合cGMP條件或其他適用法律或法規要求的方式，成功地增加製造能力或擴大材料、原料藥和藥品的生產規模，無論是與第三方製造商合作還是自行進行。

在努力提高製造能力和擴大生產的過程中，出現了符合cGMP要求的挑戰和其他質量問題。我們在產品和候選產品的製造、包裝和儲存，以及原料藥或成品的運輸和儲存過程中都會遇到這樣的問題。此外，為了將我們的產品發佈用於商業用途，並證明用於臨牀試驗的候選產品(以及任何後續用於商業用途的藥物產品)的穩定性，我們的製造流程和分析方法必須根據法規指南進行驗證。未能成功驗證或保持對我們的製造流程和分析方法的驗證，或未能以及時或經濟高效的方式證明我們的產品或候選產品具有足夠的純度、穩定性或可比性，或者根本不能，可能會破壞我們的商業努力。如果未能成功驗證我們的製造流程和分析方法，或未能證明足夠的純度、穩定性或可比性，將對我們產品的商業可用性以及我們候選產品的持續開發和/或監管審批產生負面影響，這可能會嚴重損害我們的業務。

在我們與第三方製造商合作提高和優化製造能力並擴大生產的過程中，他們可能會對我們的產品或候選產品的製造和擴大流程進行專有改進。我們可能不擁有或無法獲得這些改進的所有權，或者可能不得不分享這些改進的知識產權。此外，我們可能需要額外的流程、技術和驗證研究，這些過程、技術和驗證研究可能非常昂貴，而且我們可能無法開發或從第三方獲得。如果我們的產品未能獲得大規模臨牀試驗或商業化所需的製造過程所需的知識產權，或無法繼續開發我們的候選產品，可能會導致我們的業務計劃嚴重延遲，或者對我們產品的商業化或候選產品的持續開發產生負面影響。

用於基因治療的產品新穎、複雜且難以製造。我們可能會遇到生產問題，導致我們基因治療程序的開發或商業化延遲，限制我們產品的供應，或者以其他方式損害我們的業務。

我們目前與第三方簽訂了開發、製造和測試協議，以生產我們候選基因治療產品的供應品。幾個因素可能導致生產中斷，包括設備故障、設施污染、原材料短缺或污染、自然災害、公用事業服務中斷、人為錯誤或供應商運營中斷。

像我們這樣的生物製品的物理和化學性質通常不能完全描述。因此，對成品的檢測可能不足以確保產品以預期的方式運行。因此，我們僱傭了

通過多個步驟來控制我們的生產流程，以確保流程正常運行，並嚴格、一致地按照流程生產候選產品。製造過程中的問題，即使是與正常過程的微小偏差，都可能導致產品缺陷或製造失敗，從而導致批量故障、產品召回、產品責任索賠或庫存不足。我們可能會在獲得足夠的臨牀數量和質量方面遇到困難。和/或商業廣告符合FDA、EMA或其他適用的國外標準或規範，且具有一致和可接受的生產產量和成本的等級材料。

此外，FDA、EMA和其他外國監管機構可能會要求我們在任何時候提交任何批次經批准的產品的樣品，以及顯示適用測試結果的協議。在某些情況下，FDA、EMA或其他外國監管機構可能會要求我們在主管部門批准發佈之前不得分發大量產品。製造過程中的微小偏差，包括那些影響質量屬性和穩定性的偏差，以及不同地點之間的偏差，可能會導致產品發生不可接受的變化，從而導致批量故障或產品召回。批量失敗或產品召回可能會導致我們推遲臨牀試驗或產品發佈，這可能會讓我們付出高昂的代價，否則會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

隨着我們的候選產品進入後期臨牀試驗階段，按照慣例，開發計劃的各個方面(如製造、配方和其他流程以及管理方法)可能會被更改，以優化後期臨牀試驗以及潛在的批准和商業化所需的擴大候選項目和流程。這些變化可能不會產生預期的最優化，包括生產質量和數量足以滿足第三階段臨牀開發或商業化的藥物物質和藥物產品，這可能會導致臨牀試驗的啟動或完成延遲，並導致更高的成本。我們可能還需要進行額外的研究，以證明新生產的藥品和/或用於商業化的藥品與之前用於臨牀試驗的藥品和/或藥品之間的可比性。證明可比性可能需要我們承擔額外的成本或推遲臨牀試驗的啟動或完成，如果不成功，可能需要我們完成額外的臨牀前研究或臨牀試驗。

我們還可能在聘用和留住操作我們的製造流程所需的經驗豐富的科學、質量控制和製造人員方面遇到問題，這可能會導致我們的生產延遲或難以保持遵守適用的法規要求。

此外，目前沒有一家制造商有能力和可擴展性在商業層面生產我們的載體或候選基因治療產品。即使我們及時開發製造流程併成功地將其轉移給第三方載體和產品製造商，或者成功和及時地開發我們的內部產能，但如果我們或此類第三方製造商無法生產所需數量的病毒載體和我們的候選產品，或者無法在我們計劃的時間框架和成本參數內符合GMP或其他相關法規要求，這可能會導致我們的開發計劃延遲或增加資本支出，如果獲得批准，我們產品的開發和銷售可能會受到實質性損害。

與我們的知識產權有關的風險

我們的成功、競爭地位和未來收入在一定程度上取決於我們的能力以及我們的許可人和其他合作者獲取、維護和捍衞我們的產品、候選產品和平臺技術的專利保護、保護我們的商業祕密以及防止第三方侵犯我們的專有權的能力。

我們目前在美國以及其他保護我們的產品、候選產品和平臺技術的國家，直接持有各種已授權專利和專利申請，或對已授權專利和專利申請擁有獨家許可或選擇權。我們預計將在美國和其他國家提交更多專利申請。我們的成功在很大程度上將取決於我們是否有能力獲得、維護和捍衞涵蓋我們產品、候選產品和平臺技術的美國和外國專利，以及保護我們對這些資產的商業祕密。專利申請過程中存在許多風險和不確定性，我們不能保證我們會成功地獲得、維護或保護我們的專利。即使我們的專利主張被允許，這些權利要求也可能不會發布，或者在發佈的情況下，可能不足以保護我們的產品、候選產品或平臺技術。

製藥、生物技術和其他生命科學公司的專利地位可能高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，重要的法律原則仍未解決。*對於我們基於PMO的產品和候選產品以及基於基因治療的候選產品來説，這種不確定性加劇，這些產品幾乎沒有涉及此類技術的專利訴訟。到目前為止，美國還沒有關於生物技術專利中允許的權利要求的廣度的一致政策，用於確定所有技術的專利權利要求的可專利性的測試也在不斷變化。美國專利商標局和其他司法管轄區的專利局經常要求限制或大幅縮小涉及製藥和/或生物技術相關發明的專利申請，以僅涵蓋專利申請中舉例説明的具體創新，從而限制了針對競爭挑戰的保護範圍。因此，即使我們或我們的許可人能夠獲得專利，專利的範圍也可能比預期的要窄得多。因此，無法保證專利的程度和範圍

保護我們的任何專利，如果頒發，可能會給我們提供或是否會頒發專利。可能會頒發給我們的專利可能會受到進一步的政府審查，這最終可能導致它們的保護範圍縮小，而待決的專利申請在頒發之前可能會受到其要求的保護範圍的極大限制(如果有的話)。美國以外的製藥、生物技術和其他生命科學專利形勢可能更加不確定。

作為一個公共政策問題，政府機構可能會面臨巨大壓力，要求它們限制專利保護的範圍，或對事實證明成功的疾病治療強制發放許可證，特別是作為一種實施價格控制的策略。此外，競爭對手可能會利用這種壓力來提高自己利用這些法律創造、開發和營銷競爭產品的能力。

我們或許能夠斷言，我們的競爭對手從事的某些活動侵犯了我們當前或未來的專利權。在我們實施專利的範圍內，被指控的侵權者可能否認侵權和/或反訴我們的專利無效，如果成功，可能會對我們的專利權產生負面影響。我們可能無法成功地保護必要的專利，以防止競爭對手將競爭對手的候選產品商業化。我們的專利權可能會受到挑戰、無效、規避或以其他方式無法提供任何競爭優勢。保護我們的專利地位可能需要大量的財政資源，並可能對公司的其他目標產生負面影響。即使我們成功地向競爭對手實施了我們的專利權，我們也可能無法獲得足夠的損害賠償或獲得其他所需的救濟。

根據《孵化-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)，一個或多個有動機的第三方可以提交ANDA，尋求批准在NDA途徑下批准的創新者產品的仿製副本(如我們的PMO產品)，或根據第505(B)(2)條申請NDA，這可能是針對原始創新者產品的新版本或改進版本。在某些情況下，有動機的第三方可以最早根據第505(B)(2)條提交此類ANDA或NDA，即所謂的“NCE-1”日期，即新化學品實體五年專營期結束前一年，或者更一般的是在NDA批准後四年。第三方被允許依賴創新者產品的安全性和有效性數據，可能不需要進行臨牀試驗，並可以在專利專有權到期或失去或監管專有權到期或喪失後銷售產品的競爭版本，而且通常要價低得多。當一種產品的專利保護到期或喪失，或監管獨佔權到期或喪失時，該產品的大部分收入可能會在很短的時間內大幅減少。如果我們沒有成功地捍衞我們的專利和監管排他性，我們將不會從這些專利中獲得預期的好處。因此，如果第三方成功挑戰我們保護產品的專利的有效性，那麼第三方可能會定位於在我們的專利到期之前營銷ANDA或第505(B)(2)條的產品，該產品與我們的產品之一構成競爭。

DMD專利格局在不斷演變，我們或許能夠斷言，第三方從事的某些活動侵犯了我們當前或未來的專利權。在生物製藥和製藥行業，有關專利和其他知識產權的重大訴訟已經發生，我們相信還將繼續。因此，我們擁有的專利和專利申請可能會受到挑戰，這些專利和專利申請是我們為候選產品選擇、購買和依賴的專利和專利申請。

製藥和生物技術行業知識產權方面的不確定性一直是訴訟和其他糾紛的根源，這些糾紛本身就代價高昂，而且不可預測。

訴訟、干涉、異議、各方之間的審查、行政挑戰或其他類似類型的訴訟在某些情況下是必要的，過去是，將來也可能是必要的，以確定我們的某些專有權的有效性和範圍，在其他情況下，確定第三方聲稱與我們的產品的製造、使用或銷售相關的某些專利權的有效性、範圍或沒有侵權。我們還可能面臨第三方對我們產品的專利和監管排他性的挑戰，包括可能選擇在我們的專利或監管排他性到期之前推出或嘗試推出其產品的仿製藥和生物仿製藥製造商。訴訟、干涉、反對、各方之間的審查、行政挑戰或其他類似類型的訴訟都是不可預測的，可能會曠日持久、費用高昂，並會分散管理層的注意力。這類訴訟的結果可能會對我們的專利或其他專有權利的有效性和範圍產生不利影響，阻礙我們製造和營銷產品的能力，要求我們為侵權產品或技術尋求許可，或者導致對我們造成的重大金錢損失進行評估，這些損失可能超過我們財務報表中的應計金額(如果有的話)。司法或行政訴訟中的不利裁決或未能獲得必要的許可證可能會阻止我們製造或銷售我們的產品。此外，在我們能夠獲得的任何許可證下付款都會減少我們從產品中獲得的利潤。這些情況中的任何一種都可能對我們造成財務、業務或聲譽方面的損害，或者可能導致我們的股價下跌或波動。

2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》(簡稱《萊希-史密斯法案》)簽署成為法律。《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)對美國專利法進行了多項重大修改，包括影響專利申請起訴方式的條款，並可能影響專利訴訟。美國專利商標局發佈了管理《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)管理的法規和程序。鑑於法院系統解釋法律條款的時間很長，以及我們法律的演變性質，尚不清楚《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)會對我們的業務運營產生什麼影響(如果有的話)。然而，《萊希-史密斯法案》及其實施可能會增加圍繞我們專利申請起訴的不確定性和成本，

實施或保護我們頒發的專利，所有這些都可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。例如，第三方可以向專利審判和上訴委員會(“PTAB”)請願，尋求通過以下途徑挑戰我們任何專利中的部分或全部權利要求的有效性各方間審查或其他撥款後的訴訟程序。PTAB是否應該建立一個各方間審查如果在訴訟或其他訴訟中裁定被質疑專利中的部分或全部權利要求無效，則該決定如果在上訴中維持不變，可能會對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。

如果第三方成功斷言我們的產品、候選產品或平臺技術侵犯了這些第三方的專有權，我們的業務前景將受到損害。

和我們一樣，競爭對手也在不斷地為他們的技術尋求知識產權保護。我們的幾個開發項目，特別是基因治療項目，專注於治療領域，這些領域多年來一直是第三方廣泛研發的主題，並受到第三方專利權的保護。*由於我們各個技術領域的知識產權數量，我們不能確定我們不會侵犯競爭對手或其他第三方的知識產權，或者我們不會侵犯競爭對手或其他第三方未來授予或創造的知識產權。我們的競爭對手或其他第三方可能已經獲得或未來可能獲得的專利在重要的商業市場使用和銷售我們的產品、候選產品或平臺技術。

為了保持或獲得為我們的產品和候選產品運營的自由，我們可能會產生鉅額費用，包括與第三方簽訂協議(需要支付里程碑和使用費)的費用。此外，如果我們挑戰競爭對手的專利權或以其他方式抗辯侵權、挪用或相關索賠的指控，我們可能會招致鉅額成本，最終可能無法成功。

如果我們的產品、候選產品或平臺技術被指控侵犯或被認定侵犯他人的可強制執行的專有權，我們可能會招致鉅額成本，並可能不得不：

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從他人那裏獲得權利或許可，這些權利或許可可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得；

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放棄開發侵權候選產品，或停止侵權產品的商業化；

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重新設計我們的產品、候選產品或流程以避免侵權；

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支付損害賠償金；和/或

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為訴訟或行政訴訟辯護，無論勝訴或敗訴都可能代價高昂，並可能導致財政和管理資源的大量轉移。

這些事件中的任何一項都可能導致產品和候選產品的開發延遲或停止，並因此嚴重損害我們的潛在收益、財務狀況和運營。我們候選產品的專利格局在不斷髮展，包括商業實體和學術機構在內的多方可能擁有索賠權利，或者可能正在尋求額外的索賠，這可能會為這些各方提供一個基礎來斷言我們的產品、候選產品或平臺技術侵犯了這些各方的知識產權。在生物製藥和製藥行業，有關專利和其他知識產權的重大訴訟已經發生，我們相信還將繼續。

與我們的業務運營相關的風險

新冠肺炎的爆發可能導致我們的商業化、臨牀試驗、製造和其他業務運營中斷，這可能對我們的業務、財務狀況、經營業績、現金流和前景產生重大不利影響。

2019年12月，一種新的冠狀病毒株(“冠狀病毒”)爆發。COVID-19“)起源於中國武漢，後來傳播到其他一些國家，包括美國。2020年3月11日，世界衞生組織(World Health Organization)COVID-19作為大流行。新冠肺炎的迅速傳播導致了各種應對措施的實施，包括政府強制隔離、就地避難、全面限制旅行、強制關閉非必要業務、有關社會距離的要求和其他公共衞生安全措施，以及據報道對美國和其他國家的醫療資源、設施和提供者造成的不利影響。為了應對疫情，醫療保健提供者已經，而且可能需要進一步重新分配資源，如醫生、工作人員、醫院牀位和重症監護病房設施。由於他們優先考慮有限的資源和人員能力，將重點放在新冠肺炎患者的治療上，並對進入醫院和其他醫療機構的機會實施限制，因為他們擔心新冠肺炎可能在這樣的環境中傳播。這些行動可能會對商業化、臨牀試驗、製造和其他商業運營產生負面影響，包括：

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商業廣告：醫療保健提供者對新冠肺炎的反應使得一些患者，特別是那些依賴醫院環境的患者，很難接受輸液或開始使用我們的商業產品進行治療。在……裏面

此外，由於大流行，一些患者可能會選擇推遲或停止治療，以避免去醫院或在家中拜訪第三方。把感染的風險降到最低。新冠肺炎的影響還可能導致保險公司延遲處理對計劃福利的重新授權和修改，使患者很難獲得或維持對我們的產品有利的承保決定。此外，大流行導致的失業增加導致許多人的保險覆蓋面減少。這些挑戰可能會持續到新冠肺炎疫情期間，這是不確定的，預計將減少我們的收入和現金流。

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臨牀試驗：新冠肺炎的影響造成了幹擾，可能會導致我們的一些臨牀試驗延遲。丟失數據可能會破壞數據完整性和成功概率。醫療保健提供者和監管機構最近對新冠肺炎的迴應可能會推遲試驗的開始、地點的啟動、試驗的完成(包括完成上市後的要求和承諾)、減緩登記，並使正在進行的登記研究患者的數據收集變得更加困難或斷斷續續。此外，隨着新冠肺炎的繼續傳播，一些參與者和臨牀研究人員可能無法或不願遵守臨牀試驗方案。例如，隔離或其他旅行限制(無論是自願的還是必需的)已經在許多國家實施，可能會阻礙參與者的行動，影響贊助商進入研究地點，或者中斷醫療服務，這可能會對臨牀試驗的執行產生負面影響。我們臨牀試驗的重大延遲或中斷可能會對我們及時啟動研究、進行成功研究、獲得或維持監管批准或將我們的候選產品商業化的能力產生不利影響。

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製造業：如果我們的合作伙伴之一爆發重大疫情，可能會導致我們的產品和候選產品的生產延遲。

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操作：2020年3月13日，為了保護員工及其家人和社區的健康，並根據州和地方政府當局的指示，我們強制所有員工和臨時工在家工作，但依賴設施的員工除外。我們對在家工作人員的日益依賴可能會對生產力產生負面影響，或擾亂、延遲或以其他方式對我們的業務造成不利影響。此外，遠程工作可能會增加我們的網絡安全風險。在各級政府實施的一般性保護措施，包括隔離、旅行限制和企業關閉，也可能對我們的行動產生負面影響。此外，如果新冠肺炎疫情繼續蔓延，我們的運營受到不利影響，包括由於設施爆發，我們可能會面臨延誤、違約和/或現有協議無法履行的風險。

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股價：新冠肺炎疫情對我們股價的影響程度和持續時間尚不確定。新冠肺炎疫情可能會導致我們的股價波動更大，我們的融資能力可能會受到損害。

上述任何因素都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績、現金流和前景產生實質性的不利影響。新冠肺炎對我們和我們第三方合作伙伴業務的影響程度將取決於未來的事態發展，這些事態發展高度不確定，也無法有信心地預測，包括疫情的持續時間、額外或修改的政府行動、關於新冠肺炎嚴重程度的新信息以及為控制病毒或治療其影響而採取的行動。尤其是，新冠肺炎在全球繼續傳播的速度，以及幹預措施的規模等。將決定大流行對我們行動的影響。

如果我們不遵守醫療保健和其他法規，我們可能面臨重大處罰，我們的業務、運營和財務狀況可能會受到不利影響。

作為一家藥品製造商，在美國境內，某些聯邦和州醫療保健法律法規將適用於或影響我們的業務。法律法規包括：

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聯邦醫療計劃反回扣法，除其他事項外，禁止個人直接或間接索要、收受或提供報酬，以引薦個人購買物品或服務，或購買或訂購商品或服務，這些費用可根據聯邦醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)支付；

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聯邦虛假報銷法禁止個人或實體在知情的情況下提供或導致提交虛假或欺詐性的醫療保險、醫療補助或其他第三方付款人的付款信息或索賠；

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《聯邦食品、藥品和化粧品法》(Federal Food，Drug and Cosmetic Act)嚴格監管藥品和醫療器械營銷，禁止製造商銷售此類產品用於標籤外用途，並監管樣品的分發；

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聯邦法律要求製藥商向政府報告某些計算出的產品價格，或者向政府當局或私人實體提供某些折扣或回扣，通常作為政府醫療保健計劃下的報銷條件；

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所謂的“聯邦陽光”法，它要求製藥和醫療器械公司監控和報告與醫生和教學醫院的某些財務互動，並向聯邦政府重新披露；以及

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州法律相當於上述聯邦法律，例如可能適用於任何第三方付款人(包括商業保險公司)報銷的項目或服務的反回扣和虛假報銷法、監管制藥商和醫療保健提供者之間互動的州法律，以及在某些情況下管理健康信息隱私和安全的州法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不會被聯邦法律先發制人，從而使合規工作複雜化。

聯邦和州法律的數量和複雜性都在繼續增加，而且正在使用更多的政府資源來執行這些法律，並起訴據信違反這些法律的公司和個人。我們預計，在可預見的未來，政府對藥品銷售和營銷行為的審查將繼續下去，並使我們面臨政府調查和執法行動的風險。

在我們產品的商業化發佈方面，我們加強了我們的合規計劃，該計劃基於行業最佳實踐，旨在確保我們產品的商業化符合所有適用的法律、法規和行業標準。由於這一領域的要求在不斷變化，我們不能確定我們的計劃將消除所有潛在的暴露領域。雖然合規項目可以降低因違反這些法律而受到調查和起訴的風險，但這些風險並不能完全消除。如果我們的經營被發現違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他法律、規則或法規，我們將受到懲罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款以及削減或重組我們的經營。對我們業務的任何處罰、損害賠償、罰款、縮減或重組都可能對我們的業務運營能力和財務業績產生不利影響。應對政府調查，為提出的任何索賠辯護，以及由此產生的任何罰款、恢復原狀、損害賠償和處罰、和解付款或行政行動，以及股東或其他第三方提起的任何相關訴訟，都可能對我們的聲譽、業務和財務狀況產生實質性影響，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。即使我們成功地抵禦了針對我們的違法訴訟，但該訴訟和我們的辯護仍可能導致我們招致鉅額法律費用，並轉移我們管理層對業務運營的注意力。此外，實現並維持對適用的聯邦和州隱私、安全、欺詐和報告法律的遵守可能會被證明代價高昂。

我們可能會受到產品責任索賠的影響，我們的保險可能不足以賠償損失。

我們和我們的合作伙伴當前和未來在臨牀試驗、擴大准入計劃、銷售我們的產品或在緊急使用車輛上使用我們的產品時，可能會使我們面臨與醫療產品的製造、臨牀測試、營銷和銷售相關的責任索賠。這些主張可能是由消費者或醫療保健提供者直接提出的，也可能是由製藥公司、我們的合作者或其他銷售此類產品的人間接提出的。無論是非曲直或最終結果，我們未來都可能會因為這樣的產品責任索賠而遭受經濟損失。我們已經為我們的臨牀試驗和商業產品的銷售獲得了商業一般責任保險。然而，我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以保障我們免受一切損失。如果一項成功的產品責任索賠或一系列索賠因未投保的負債或超過投保的負債而向我們提出，我們的資產可能不足以支付此類索賠，我們的業務運營可能會受到損害。

如果我們、我們的合作者或由我們或我們的合作者聘用的任何第三方製造商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或產生可能損害我們業務的費用。

我們、我們的合作者以及我們僱傭的任何第三方製造商都受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束，包括那些管理實驗室程序以及危險材料和廢物的產生、處理、使用、儲存、處理、製造、運輸、處置和暴露的法律法規，以及與職業健康和安全相關的法律法規。包括管理實驗室程序、接觸血液傳播病原體和處理生物危險材料的規定。我們的業務涉及使用危險材料，包括有機和無機溶劑和試劑。儘管我們相信我們的活動在所有實質性方面都符合此類環境法律，但不能保證將來不會因人為錯誤、事故、設備故障或其他原因而違反這些法律。環境、健康和安全法律規定的責任可以是連帶責任，不考慮過錯或疏忽。不遵守過去、現在或未來的法律可能會導致鉅額罰款和處罰、補救費用、財產損失和人身傷害索賠、許可證丟失或停止運營，任何這些事件都可能損害我們的業務和財務狀況。我們預計，我們的運營將持續受到其他新的環境、健康和工作場所安全法律的影響，儘管我們無法預測任何此類新法律的最終影響，但它們可能會增加合規成本，或導致風險或處罰增加，這可能會損害我們的業務。

此外，對於任何當前或未來的合作伙伴或第三方合同製造商的運營，如果他們未能遵守適用的環境、健康和安全法律法規或妥善處理與我們的產品或候選產品相關的廢物，我們可能要對由此產生的任何損害、聲譽損害或我們的產品或候選產品的製造和供應中斷承擔責任。

違反《一般數據保護條例》可能會對我們處以鉅額罰款。

GDPR擴大了個人數據的定義，將編碼數據包括在內，並要求改變知情同意做法，並向臨牀試驗受試者和研究人員發出更詳細的通知，從而增加了我們對在歐洲經濟區成員國進行的臨牀試驗的義務。此外，GDPR加強了審查，即位於歐洲經濟區的臨牀試驗站點應適用於將個人數據從此類站點轉移到被認為缺乏足夠數據保護水平的國家，如美國。GDPR對違反數據保護要求的行為處以鉅額罰款，罰款金額最高可達全球收入的4%或2000萬歐元(以金額較大者為準)，它還賦予違反數據保護要求的數據主體私人訴訟權利。遵守這些指令將是一個嚴格和耗時的過程，可能會增加我們的業務成本，儘管我們做出了這些努力，但我們可能會面臨與我們的歐洲活動相關的罰款和處罰、訴訟和聲譽損害的風險。

如果我們不能留住我們的關鍵人才，或者不能吸引和留住更多的合格人才，我們未來的增長和競爭能力就會受到影響。

我們高度依賴高級管理層主要成員的努力和能力。此外，我們擁有在RNA靶向治療和基因治療技術方面具有重要和獨特專業知識的科學人員。失去管理團隊或員工中任何一位主要成員的服務都可能阻礙我們實現業務目標。

生物技術領域對合格人才的競爭十分激烈，我們未來的成功有賴於我們能否吸引、留住和激勵這些人才。為了成功地開發和商業化我們的產品，我們需要留住關鍵的管理人員和科學員工。在某些情況下，我們可能還需要擴大或更換我們的員工和管理人員。此外，我們依賴某些顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，幫助我們制定和推進我們的研發計劃。我們的顧問和顧問可能受僱於其他

或根據與第三方簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，從而限制了我們對這些實體的瞭解，或者兩者兼而有之。如果我們不能吸引、吸收或留住這些關鍵人才，我們推進項目的能力將受到不利影響。

2020年6月26日，Sandesh Mahatme通知公司，他辭去了公司執行副總裁、首席財務官和首席業務官的職務，從2020年7月10日起生效。2020年10月22日，我們宣佈公司執行副總裁兼首席商務官Alexander(Bo)Cumbo離職。我們正在尋找一名首席財務官和一名首席商務官來接替Mahatme和Cumbo先生。領導層換屆本身可能很難管理，可能會給我們的業務帶來不確定性或中斷，或者可能會增加其他關鍵官員和員工離職的可能性。如果我們失去了一個或多個高級管理層或關鍵員工的服務，或者如果他們中的一個或多個決定加入競爭對手或以其他方式與我們競爭，我們的業務可能會受到損害。

我們希望擴大我們的組織，在管理這種增長時可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。

隨着我們業務活動的擴大，我們希望擴大我們的全職員工基礎，並聘請更多的顧問和承包商。我們的管理層可能需要將過多的注意力從我們的日常活動中轉移出來，並投入大量時間來管理這些增長活動。我們有能力恰當地管理我們的增長，並保持遵守所有適用的規章制度，這將要求我們繼續改進我們的運營、法律、財務和管理控制，以及我們的報告系統和程序。我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，這可能會導致我們的基礎設施薄弱、操作失誤、失去商業機會、員工流失以及剩餘員工的生產率下降。我們的預期增長可能需要大量的資本支出，並可能將財政資源從其他項目中轉移出來，例如開發更多的候選產品。如果我們的管理層不能有效地管理我們的增長，我們的費用可能會比預期增加得更多，我們創造和/或增長收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。

我們的銷售和經營都面臨着在國際上做生意的風險。

我們正在增加我們在國際市場(包括新興市場)的影響力，這使我們面臨許多可能對我們的業務和收入產生不利影響的風險，例如：

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不能及時獲得必要的國外監管或定價批准；

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關於應收賬款可收回性的不確定性；

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外幣匯率波動可能對我們的收入、淨利潤和某些投資的價值產生不利影響；

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人員配備和管理國際業務的困難；

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實施政府管制；

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不太有利的知識產權或其他適用法律；

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遵守外國法律法規的標準越來越複雜，各國可能存在很大差異，並可能與相應的美國法律法規相沖突；

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英國影響深遠的反賄賂和反腐敗立法，包括2010年英國《反賄賂法案》，以及根據這些法律升級調查和起訴；

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遵守複雜的進出口管制法律；

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對外國實體直接投資的限制和貿易限制；以及

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税法和關税的變化。

此外，我們的國際業務受到美國法律的監管。例如，“反海外腐敗法”(“FCPA”)禁止美國公司及其代表為了獲取或保留業務或以其他方式獲得優惠待遇或影響以官方身份工作的人而向任何外國政府官員、政府工作人員、政黨或政治候選人支付、提出支付、承諾支付或授權支付任何有價值的東西。在許多國家，我們經常接觸的醫療保健專業人員可能符合《反海外腐敗法》對外國政府官員的定義。不遵守國內或國外法律可能導致各種不利後果，包括：可能延遲批准或拒絕批准產品，召回、扣押或從市場上撤回批准的產品，中斷我們產品的供應或可獲得性，或暫停出口或進口特權，施加民事或刑事處罰。

制裁，起訴負責我們國際業務的高管，損害我們的聲譽。我們在美國以外銷售產品的能力受到任何重大損害，都可能對我們的業務和財務業績產生不利影響。

不利的全球經濟狀況可能會損害我們的業務、財務狀況或經營業績。

我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的影響。嚴重或長期的經濟低迷可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們的候選產品的需求減弱，以及我們在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力(如果有的話)。疲軟或衰退的經濟可能會給我們的製造商帶來壓力，可能導致製造中斷，或者導致第三方付款人或我們未來的合作伙伴延遲支付我們的服務。上述任何一種情況都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的經濟氣候和金融市場狀況可能損害我們業務的所有方式。

此外，2016年6月，大多數英國選民投票支持英國退出歐盟(英國退歐)，2020年1月31日，英國退出歐盟生效。過渡期將持續到2020年底，在此期間，退歐前的法律制度將繼續適用於英國和歐盟談判的規則，這些規則將適用於他們未來的關係。英國退歐的經濟影響將取決於英國為在過渡期或更永久性地保留歐盟市場準入而達成的任何協議。英國退歐可能會對歐洲和全球經濟或市場狀況產生不利影響，並可能加劇全球金融市場的不穩定。隨着英國決定取代或複製哪些歐盟法律，英國退歐可能導致法律不確定性，並可能導致各國法律法規出現分化。英國退歐的任何這些影響，以及我們無法預見的任何其他影響，都可能對我們的業務、商機、運營結果、財務狀況和現金流產生不利影響。

此外，新冠肺炎疫情正在影響全球經濟，特別是美國經濟，任何經濟低迷都有可能是嚴重的和長期的。*新冠肺炎疫情導致的嚴重或長期的經濟低迷可能會給我們的業務帶來各種風險，包括金融市場中斷，這可能會對我們在需要時或在可接受的條件下籌集額外資本的能力產生不利影響(如果有的話)。

我們在很大程度上依賴信息技術，該技術的任何故障、不足、中斷或安全失誤，包括任何網絡安全事件，都可能損害我們有效運營業務的能力。

在我們的正常業務過程中，我們收集和存儲敏感數據，包括知識產權、我們的專有業務信息和供應商的信息，以及使用我們的商業批准產品的患者、臨牀試驗參與者和員工的個人身份信息。同樣，我們的第三方提供商擁有我們的某些敏感數據。這些信息的安全維護對我們的運營和業務戰略至關重要。儘管我們採取了安全措施，但我們的信息技術和基礎設施可能容易受到黑客的攻擊，或者由於員工失誤、瀆職或其他中斷而被攻破。任何此類入侵都可能危及我們的網絡，存儲在那裏的信息可能被訪問、公開披露、丟失或被竊取。任何此類信息的訪問、披露或其他丟失，包括我們的數據被第三方提供商泄露，都可能導致法律索賠或訴訟，以及根據保護個人信息隱私的法律承擔的責任，擾亂我們的運營並損害我們的聲譽，這可能對我們的業務產生不利影響。

我們可能會因訴訟和其他糾紛而招致鉅額費用。

在正常業務過程中，我們可能會(在某些情況下已經)捲入訴訟和其他糾紛，如證券債權、知識產權挑戰(包括美國專利商標局宣佈的幹預)以及員工事務。即使在花費了大量資金和公司資源來捍衞我們在此類訴訟和糾紛中的立場之後，我們也可能無法在此類糾紛中對我們提出的索賠獲勝。這類訴訟和糾紛的結果本質上是不確定的，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生負面影響。

美國的全面税制改革和未來的指導方針可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。

美國於2017年12月22日頒佈了《減税和就業法案》(TCJA)。該法案包含了對公司税的重大改革，包括將美國公司税率從35%降至21%，取消美國對外國收入的税收(除某些重要的例外情況外)，對海外收入(無論是否匯回國內)按較低税率一次性徵税，限制利息支出的税收扣除，立即扣除某些新投資，而不是隨着時間的推移扣除折舊費用，以及修改或廢除許多2020年3月27日，特朗普總統簽署了《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》(CARE Act)，其中包括針對新冠肺炎疫情對旨在刺激美國經濟的税法進行的某些修改，包括對淨營業虧損、利息扣除限制和工資税事項的處理進行暫時有益的修改。

我們繼續關注立法進展、規章和技術備忘錄的發佈，以進一步澄清和/或解釋經CARE法案修訂的TCJA

由於未來涉及我們普通股的交易，我們使用淨營業虧損、結轉和其他税收屬性來抵消未來應税收入的能力可能會受到限制。

一般而言，根據美國國税法第382節，經歷“所有權變更”的公司利用變更前淨營業虧損及若干其他税務資產抵銷未來應課税收入的能力受到限制。一般來説，如果某些股東的總持股量在測試期間(通常為三年)內比這些股東的最低持股百分比增加50個百分點以上，就會發生所有權變更。所有權變更可能會限制我們在納税年度利用我們的淨營業虧損和税收抵免結轉的能力，包括或之後的“所有權變更”。對使用淨營業虧損和税收抵免來抵消未來應税收入的能力施加的限制，可能要求我們比我們估計的更早繳納美國聯邦所得税，或者在此類限制無效的情況下比其他情況下的要求更早繳納美國聯邦所得税，並可能導致此類淨營業虧損和税收抵免到期而未使用，在任何情況下都會減少或消除此類淨營業虧損和税收抵免的好處，並可能對我們的財務狀況產生不利影響。類似的規則和限制可能適用於州所得税目的。

我們正在逐步結束到期的美國政府合同，美國政府可能會拒絕支付目前欠我們的部分或全部未償款項。此外，我們傳染病項目的進一步發展可能會受到美國政府保留的知識產權和其他權利的限制。

我們歷來依賴美國政府的合同和獎勵來資助和支持某些傳染病發展項目。這些合同已經到期，我們目前正在進行合同結清活動。美國政府有權在最終支付成本和費用之前進行額外的審計。如果我們不能充分支持發生的費用或其他政府要求，政府可能會拒絕支付目前欠我們的部分或全部欠款。此外，在合同終止或到期後，美國政府可能有權開發我們根據美國政府合同開發的全部或部分候選產品。

我們的員工、首席調查員、顧問和戰略合作伙伴可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。

我們面臨着員工、首席調查員、顧問和戰略合作伙伴欺詐或其他不當行為的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA和非美國監管機構的規定，向FDA和非美國監管機構提供準確的信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。我們通過了適用於所有員工的行為準則，但並不總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加鉅額罰款或其他制裁。

社交媒體平臺的使用越來越多，帶來了新的風險和挑戰。

社交媒體越來越多地被用來交流我們的產品、技術和計劃，以及我們的產品和候選產品旨在治療的疾病。生物製藥行業的社交媒體實踐在繼續發展，與此類使用相關的法規並不總是明確的。這一演變帶來了不確定性和不遵守適用於我們業務的法規的風險。例如，患者可以使用社交媒體渠道來評論產品的有效性或報告所謂的不良事件。當此類披露發生時，存在我們無法監督和遵守適用的不良事件報告義務的風險，或者我們可能無法在社交媒體產生的政治和市場壓力下保護自己或公眾的合法利益，這是由於我們對我們的產品和/或候選產品的言論受到限制。在任何社交網站上，也存在不恰當地披露敏感信息或負面或不準確的帖子或評論的風險。如果發生任何此類事件或我們未能遵守適用的法規，我們可能會招致責任、面臨過度限制性的監管行動或對我們的業務造成其他損害。

我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害和/或恐怖主義襲擊的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。

自然災害可能會嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、停電、恐怖主義襲擊或其他事件，使我們無法使用所有或很大一部分辦公、製造和/或實驗室空間，損壞關鍵基礎設施(如我們第三方代工製造商的製造設施)，或者以其他方式中斷運營，我們可能很難，甚至在某些情況下，不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。

在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性質，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

與我們的財務狀況和資本金要求有關的風險

我們自成立以來就出現了運營虧損，我們可能無法實現或維持盈利。

在截至2020年9月30日的9個月裏，我們發生了3.934億美元的運營虧損。截至2020年9月30日，我們的累計赤字為27億美元。雖然我們目前在美國有兩種經商業批准的產品，但我們認為，我們需要一段時間才能實現盈利和運營帶來的正現金流。由於我們的產品和候選產品針對的是較小的患者羣體，因此每個患者的藥物定價必須很高，才能收回我們的開發和製造成本，為足夠的患者支持計劃提供資金，為更多的研究提供資金，並實現盈利。我們可能無法以足夠高的價格維持或獲得足夠的銷售量，以證明我們的產品開發努力以及我們的銷售、營銷和製造費用是合理的。

我們通常產生與我們的技術和候選產品的研發相關的費用，以及我們在建設業務基礎設施時發生的一般和管理費用。我們預計，如果和/或當我們執行以下操作時，我們的費用將大幅增加：

•

繼續將我們的產品在美國商業化；

•

擴大我們產品在美國以外的全球覆蓋範圍；

•

建立我們的銷售、營銷和分銷能力；

•

繼續我們候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發；

•

迴應並滿足監管部門在開發和潛在批准我們的候選產品方面的要求和要求；

•

為我們的候選產品啟動額外的臨牀試驗；

•

為我們成功完成臨牀試驗的候選產品尋求市場批准；

•

收購或授權其他候選產品；

•

維護、擴大和保護我們的知識產權組合；

•

提高製造能力，包括與我們的房地產設施相關的資本支出和簽訂製造協議；

•

增聘臨牀、質量控制和科學人員；以及

•

增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和規劃未來商業化努力的人員。

因此，我們預計至少在2020年前將繼續出現重大運營虧損。由於與開發生物製藥產品相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測未來虧損的程度，也無法預測我們何時或是否會盈利。

我們將需要籌集額外的資金，這些資金可能無法以可接受的條件提供，或者根本不能提供。如果在需要時不能獲得這筆必要的資金，可能會迫使我們推遲、限制或終止我們的產品開發努力或其他操作。

我們未來可能會不時需要額外的資金，以滿足FDA上市後批准的要求，營銷和銷售我們的產品，以及繼續開發我們正在開發的候選產品，為候選產品的潛在商業化做準備，擴大我們的產品組合，並繼續或加強我們的業務開發努力。我們可能需要的實際資金數量，以及我們擁有或能夠籌集到的資金是否充足，將由許多因素決定，其中一些因素在我們的控制之下，另一些因素則在我們無法控制的範圍內。

雖然我們目前資本充足，但我們可能會比目前運營計劃下預期的更早使用可用的資本資源。此外，我們的運營計劃可能會改變。我們可能需要或選擇比計劃更早地尋求額外資金，通過股權或債務融資、政府或其他第三方資金、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或者這些方法的組合。無論如何，我們預計需要額外的資金來擴大未來的開發努力，獲得監管部門的批准，並將我們的候選產品商業化。

在當前的經濟環境下籌集資金可能會帶來額外的挑戰。即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金，如果市場狀況有利或考慮到具體的戰略考慮，我們可能會尋求額外的資金。

任何額外的籌款努力都可能轉移我們管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。此外，我們不能保證未來的融資將以足夠的金額或我們可以接受的條款(如果有的話)提供。如果我們從我們的關鍵臨牀項目中收到負面數據，或在我們的開發、製造或監管活動或商業化努力中遇到其他重大挫折，我們的股價可能會下跌，這將使未來的融資變得更加困難。此外，任何融資條款都可能對我們股東的持股或權利產生不利影響。此外，我們發行額外證券(無論是股權還是債務)，或者發行此類證券的可能性，都可能導致我們股票的市場價格下跌。出售額外的股權或可轉換證券將稀釋我們所有的股東。負債將導致固定支付義務的增加，我們可能需要同意某些限制性公約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們獲取、銷售或許可知識產權的能力的限制，以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。我們也可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式尋求資金，而不是在其他情況下是可取的，我們可能被要求放棄對我們的某些技術或產品候選的權利，或者以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

如果我們不能及時獲得資金，我們可能會被要求大幅縮減、推遲或停止我們的一個或多個研發計劃或任何產品的商業化(如果獲得批准)，或者無法根據需要擴大我們的業務或以其他方式利用我們的商機，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。

籌集額外資本可能會稀釋我們現有股東的權益，限制我們的經營，或者要求我們放棄權利。

我們可能會通過私募和公募股權發行、債務融資、合作以及戰略和許可安排相結合的方式尋求額外資本。如果我們通過出售普通股或可轉換或可交換為普通股的證券來籌集額外資本，我們股東在我們公司的所有權權益將被稀釋。此外，任何此類證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生重大不利影響的優惠。債務融資如果可行，將增加我們的固定支付義務，並可能涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略夥伴關係和許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的候選產品、我們的知識產權、未來收入流的寶貴權利，或者以對我們不利的條款授予許可。

我們在編制合併財務報表時所做的估計和判斷，或我們所依賴的假設，可能被證明是不準確的。

我們的合併財務報表是按照美國公認的會計原則編制的。這些合併財務報表的編制要求我們作出估計和判斷，這些估計和判斷會影響我們資產、負債、收入和費用的報告金額、我們應計的費用金額以及或有資產和負債的相關披露。這些估計和判斷包括收入確認、庫存、股票獎勵的估值、研發費用和所得税。我們的估計是基於我們已知的歷史經驗、事實和情況，以及我們認為在這種情況下合理的各種其他假設。然而，我們不能保證我們的估計或其背後的假設不會隨着時間的推移而改變或被證明是不準確的。如果是這樣的話，我們可能會被要求重新申報我們的合併財務報表，這反過來可能會讓我們面臨證券集體訴訟。對與重述我們的合併財務報表有關的潛在訴訟進行辯護將是昂貴的，需要我們管理層的大量關注和資源。此外，我們為最終解決任何這類訴訟所承擔的義務所提供的保險可能不夠充分。由於這些因素，任何此類潛在的訴訟都可能對我們的財務業績產生重大不利影響，並導致我們的股價下跌，進而可能導致我們面臨證券集體訴訟。

與我們普通股相關的風險

我們的股票價格波動很大，可能會因為我們無法控制的因素而波動。

生物技術公司的證券(包括我們的證券)的市場價格和交易量在歷史上一直是不穩定的。我們的股票在交易價格上有很大的波動，特別是在與我們的公共通訊有關的方面。

關於從監管部門收到的反饋。福R例如，在過去的36個月裏，我們的庫存增加了同樣多。在一天內下降了37%，或者在一天內下降了15%只有一天。市場不時會經歷與特定公司的經營業績無關的重大價格和成交量波動。我們普通股的市場價格可能會因多種因素而大幅波動，包括但不限於：

•

我們產品在美國的商業表現；

•

我們向監管機構提交申請的時間以及監管決定和發展；

•

我們、我們的戰略合作伙伴、我們的競爭對手或其他公司在臨牀試驗中收集的數據的陽性或陰性臨牀試驗結果或監管解釋，這些試驗藥物的研究目標與我們的目標疾病相同、相似或相關；

•

延遲開始和完成潛在候選產品的臨牀前和臨牀試驗；

•

延遲或未能達成與我們的產品或候選產品的開發和/或商業化有關的戰略關係，或以不被視為對我們有利的條款達成戰略關係；

•

本公司或競爭對手的技術創新、產品開發或額外的商業產品引進；

•

審批過程中適用的政府法規或法規要求的變化；

•

與專利權有關的事態發展，包括專利和專利訴訟事項，如美國專利商標局宣佈的幹預的事態發展，包括近期正在進行的幹預程序的任何結果，以及長期內任何相關上訴的結果；

•

公眾對我們任何產品的商業價值、功效或安全性的擔憂；

•

我們通過發行股權或股權掛鈎證券、債務或其他公司交易獲得資金的能力；

•

證券分析師的評論；

•

針對我們的訴訟的進展情況；

•

高級管理層的變動；或

•

我們行業或整個經濟的總體市場狀況。

廣泛的市場和行業因素可能會嚴重影響公司股票的市場價格，包括我們的股票，無論實際經營業績如何。例如，由於新冠肺炎疫情的持續快速演變，生物製藥公司的交易價格一直高度波動。此外，過往，在整體市場和某間公司證券的市價出現波動後，這些公司經常會被提起證券集體訴訟。這樣的訴訟可能會導致鉅額費用，並分散我們管理層的注意力和資源。

我們的收入和經營業績可能會大幅波動，這可能會對我們的股價產生不利影響。

我們的收入和經營業績可能會隨着年度和季度的不同以及與上一年同期相比有很大的不同。我的差異是由一個或多個因素造成的，包括但不限於：

•

採購訂單的時間安排；

•

健康計劃和其他健康保險公司的承保範圍和報銷政策的變化，特別是與我們目前正在製造、正在開發或確定用於未來開發的產品相關的變化；

•

對最初獲得第三方保險(包括政府付款人、管理醫療組織和私人健康保險公司)的患者可能需要的重新授權程序；

•

從CMS建立的臨時計費代碼過渡到永久醫療代碼；

•

向食品和藥物管理局提交的申請的批准時間；

•

產品發佈的時間和市場對產品的接受度；

•

用於研究、開發、收購、許可或推廣新產品和現有產品的金額發生變化；

•

臨牀試驗方案結果；

•

我們的產品或候選產品存在嚴重或意想不到的健康或安全問題以及由此產生的任何臨牀擱置;

•

他人推出新產品，使我們的一個或多個產品過時或缺乏競爭力；

•

能夠維持我們產品的銷售價格和毛利率；

•

我們產品和候選產品所含原材料成本的增加；

•

製造和供應中斷，包括因不符合製造規範而導致的產品拒收或召回；

•

與我們的分銷協議相關的收入確認時間；

•

保護我們的知識產權不被其他實體獲取的能力；

•

避免侵犯他人知識產權的能力；

•

持續的新冠肺炎疫情的持續影響；以及

•

客户的增加或減少。

此外，在未來的一個或多個時期，我們的經營業績可能會低於證券分析師和投資者的預期。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌。

我們的公司註冊證書、章程和特拉華州法律的條款可能會阻止對我們的收購要約，這些收購要約可能被認為是有利的，並阻止或挫敗任何更換或罷免當時管理層和董事會的嘗試。

我們的公司註冊證書和章程中的某些條款可能會使第三方更難控制我們或影響我們的董事會和管理層的變動。這些規定包括：

•

當董事會由六名或六名以上董事組成時，將董事會分為兩類，每年選舉一類；

•

董事必須以當時已發行的所有有表決權股票的多數表決權的贊成票才能被免職；

•

禁止在董事選舉中累計投票股份；

•

董事會有權選舉董事填補因董事會擴大或者董事辭職、死亡、喪失資格、免職而出現的空缺；

•

明確授權董事會制定、修改或廢除本公司的章程；

•

禁止股東通過書面同意採取行動；

•

提名本公司董事會成員或提出股東可以在股東大會上採取行動的事項的事先通知要求；

•

董事會授權發行非指定優先股的能力，其條款和權利可以設定，其股票可以在未經股東批准的情況下發行，包括高於普通股持有人權利的權利；以及

•

當時所有已發行股本的絕對多數(662/3%)投票權需要修訂、撤銷、更改或廢除我們的章程和公司註冊證書的某些條款。

此外，我們受特拉華州公司法第2203節的規定管轄，該條款可能禁止某些企業與持有我們已發行有表決權股票15%或更多的股東進行合併。公司註冊證書、公司章程和特拉華州通用公司法中的這些和其他條款可能會使股東或潛在收購者更難獲得對我們董事會的控制權，或者發起當時的董事會反對的行動。

根據已發行的股票獎勵，我們的普通股中有相當數量的股票可以發行，我們預計將發行額外的股票獎勵和普通股吸引和留住員工、董事和顧問。我們也可以發行普通股，為我們的運營提供資金，並與我們的戰略目標。行使這些獎勵和出售股份將稀釋現有證券持有人的利益，並可能壓低我們普通股的價格。

目前，我們修訂後的公司註冊證書授權發行最多1.98億股普通股。截至2020年9月30日，根據各種激勵股票計劃，約有7880萬股流通股和流通股獎勵用於購買950萬股普通股。此外，截至2020年9月30日，根據我們的2018年股權激勵計劃，約有580萬股普通股可供未來發行，根據我們修訂和重新調整的2013年員工購股計劃，約有50萬股普通股可供發行，根據我們的2014年就業開始激勵計劃，約有140萬股普通股可供發行。

我們可能會增發股票，根據2018年股權激勵計劃、2013年員工購股計劃或2014年就業開始激勵計劃向我們的員工、高級管理人員、董事和顧問授予股權獎勵。我們還可能不時發行額外的普通股和認股權證，為我們的運營提供資金，並與收購和許可等戰略交易相關。例如，在2020年2月，我們向羅氏金融公司發行並出售了2522,227股普通股，與羅氏金融公司簽訂合作協議有關。

增發普通股或認股權證以購買普通股，以及認為可能發生此類發行或行使流通權證或股票期權可能會對其他股東產生稀釋影響，並可能對我們普通股的市場價格產生重大負面影響。

未來我們普通股在公開市場上的銷售可能會導致我們的股價下跌。

在公開市場上出售我們的大量普通股，包括我們管理層或董事會成員的出售，或者認為這些出售可能發生的看法，可能會壓低我們普通股的市場價格，並可能削弱我們通過出售額外股本或與股本相關的證券籌集資金的能力。

與我們的信貸協議和可轉換優先票據相關的風險

我們因信貸協議而欠下的債務可能會對我們的財務狀況產生不利影響，或限制我們未來的運營。

於2019年12月13日，吾等與BioPharma Credit PLC(作為抵押品代理及貸款人)、BioPharma Credit Investments V(Master)LP(作為貸款人)及BioPharma Credit Investments V(Master)LP(連同作為貸款人的BioPharma及其各自的繼承人和受讓人)訂立貸款協議(“信貸協議”)。“貸款人”和各自的“貸款人”提供高達5.0億美元的優先擔保定期貸款安排(“貸款安排”)，分兩批提供資金：(1)本金總額為2.5億美元的A部分貸款(“A部分貸款”)，於2019年12月20日獲得資金；以及(Ii)本金總額高達2.5億美元的B部分貸款(“B部分貸款”，與A部分貸款一起稱為“定期貸款”)。我們於2019年12月20日全額提取了2.5億美元的A部分貸款。

2020年9月24日，我們簽訂了貸款協議的第一修正案(“修正案”)，對信貸協議進行了修訂。修正案將貸款安排下B部分貸款的本金總額由2.5億美元增加至3.0億美元。*我們已同意，如果信貸協議中為B部分貸款提供資金的條件得到滿足或豁免，我們將全額提取。此外，修正案將B部分貸款的到期日延長至2024年12月31日，並將在B部分貸款獲得資金之日向提供部分B部分貸款的每家貸款人支付的資金手續費提高120個基點，至2.95%。在2020年11月2日，我們提取了3.00億美元的B部分貸款。

信貸協議項下的所有債務均根據擔保協議的條款進行擔保，併除某些例外情況外，以某些抵押品(統稱為“抵押品”)的擔保權益為擔保。其中包括：(1)我們擁有的任何和所有美國知識產權，以及授權給我們的與任何藥物組合物有關的美國知識產權權利，在該藥物組合物中，依替普生或戈洛迪生被指示用於治療DMD患者，這些患者的DMD基因突變可分別跳過第51號外顯子或53號外顯子，或用於FDA批准的任何其他用途(“貸款產品”)，(2)我們在某些全資擁有的國內子公司中直接持有的100%股權。以及(3)我們的所有個人財產，包括但不限於我們所有存款賬户中持有的現金。任何與貸款產品相關的非美國知識產權以及與貸款產品在任何地方以任何方式無關的知識產權都不是抵押品的一部分。

信貸協議包含負面契約，除其他事項外，除某些例外情況外，這些契約限制我們的能夠：

•

出售或處置資產，包括某些知識產權；

•

修改、修改或放棄某些重要協議或組織文件；

•

合併或合併；

•

招致額外的債務；

•

產生抵押品的額外留置權；

•

派發股息或作出任何分配或付款，或贖回、退出或購買任何股權；及

•

償還某些次級債務。

信貸協議要求我們在每個月的最後一天擁有至少1億美元的綜合流動資金。此外，信貸協議還包含與違約事件有關的某些陳述和保證、肯定契約和條款，包括但不限於：(I)不支付本金、利息和其他金額；(Ii)未能遵守契約；(Iii)發生重大不利變化(A)我們履行信貸協議和相關條款下的付款或履行義務的能力。(Iv)我們就超過1,000萬元的其他債項作出判決或命令，或加快或拖欠款項；及。(V)某些無力償債及僱員補償及補償制度事件。控制權的改變會觸發強制提前償還定期貸款，我們可能沒有足夠的資金或能力籌集必要的資金來提前償還這些貸款。

償還我們的信貸協議和2024年到期的1.50%票據(“票據”)需要大量現金，我們可能沒有足夠的現金流來償還債務。

2017年，我們發行了5.7億美元的債券本金總額，根據這份日期為2019年11月14日的特定契約，我們作為發行人，與美國銀行全國協會(U.S.Bank National Association)作為受託人。我們是否有能力按期支付本金、支付利息或為我們的債務(包括信貸協議和票據)進行再融資，取決於我們未來的表現，這受到許多因素的影響，包括經濟、金融、競爭和其他我們無法控制的因素。我們預計我們的業務在可預見的將來無法從運營中產生現金流，足以償還債務和進行必要的資本支出，因此我們可能被要求採用一個或多個替代方案，例如出售資產、重組債務或以可能繁瑣或高度稀釋的條款獲得額外股本。我們是否有能力根據信貸協議為2023年到期的定期貸款和2024年到期的不可贖回票據進行再融資，將取決於屆時的資本市場和我們的財務狀況。我們可能無法從事這些活動中的任何一項或以理想的條款從事這些活動，這可能導致我們的債務違約，並限制我們在規劃和應對業務變化方面的靈活性。

我們可能沒有能力籌集所需的資金，在發生重大變化時回購債券，而我們未來的債務可能會限制我們回購債券的能力。

債券持有人將有權要求本行在發生重大變動時以現金回購債券，回購價格相等於將購回的債券本金的100%，外加應計及未付利息(如有)。根本性的改變也可能構成違約或提前還款的事件，並導致我們當時存在的債務的到期速度加快。我們不能向您保證，我們將有足夠的財政資源，或將能夠安排融資，以現金支付基本變化回購價格的任何債券持有人交出的任何基本變化回購。此外，根據我們當時現有的信貸安排或其他債務(如有)的限制，我們可能不能在發生重大變化時回購債券。我們未能在有需要時回購債券，將會導致債券出現違約情況，而根據我們的其他債務(如有的話)的條款，這又可能構成違約。如果在任何適用的通知或寬限期之後加快償還相關債務，我們可能沒有足夠的資金償還債務和回購債券。

與債券相關的有上限的看漲交易可能會影響我們普通股的價值。

關於債券，我們與某些金融機構簽訂了封頂催繳交易(“封頂催繳交易”)。有上限的看漲期權交易預計將總體上減少將票據轉換為普通股時的潛在攤薄。

在建立他們最初的對衝的基礎上C已映射C全T如果這些金融機構或它們各自的關聯公司就我們的普通股和/或購買我們的普通股進行各種衍生交易，這些金融機構或它們各自的關聯公司就我們的普通股進行各種衍生品交易。金融機構或其各自的聯營公司可調整其對衝頭寸，在債券到期日之前在二級市場交易中就我們的普通股訂立或解除各種衍生品和/或買入或出售我們的普通股或其他證券。此活動還可能導致或避免增額或者我們普通股或票據的市場價格下降，這可能會影響我們普通股的價值.

第二項股權證券的未登記銷售和收益使用。

沒有。

第293項高級證券的違約。

沒有。

第二項第四項礦山安全披露。

沒有。

第五項其他資料。

一個也沒有。

項目6.展品。

在該等展品之前的展品索引中列出的展品(通過引用併入本文)作為本季度報告10-Q表的一部分進行歸檔或提供。

展品索引

通過引用結合於

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陳列品

數

展品説明

形式

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不是的。

陳列品

歸檔

日期

提供

特此聲明

10.1

2020年9月24日關於Sarepta治療公司、BioPharma Credit PLC和BioPharma Credit Investments V(Master)LP之間貸款協議的第一修正案，日期為2019年12月13日

31.1

根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條，對公司首席執行官道格拉斯·S·英格拉姆(Douglas S.Ingram)進行認證。

31.2

根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302條，對公司臨時首席財務和會計官約瑟夫·布拉蒂卡進行認證。

32.1**

根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條的規定，對公司首席執行官道格拉斯·S·英格拉姆(Douglas S.Ingram)進行認證。

32.2**

根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節的規定，對公司臨時首席財務和會計官約瑟夫·布拉蒂卡進行認證。

101.INS

內聯可擴展商業報告語言(XBRL)實例文檔-該實例文檔不會顯示在交互式數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。

101.SCH

內聯XBRL分類擴展架構文檔。

101.CAL

內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。

101.DEF

內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。

101.LAB

內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。

101.PRE

內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。

104

封面互動數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)

†	指管理合同或補償計劃、合同或安排。

*	已確認的信息已被排除在本展覽之外，因為這些信息(I)不是實質性的，(Ii)如果公開披露將對競爭有害。

**	隨本10-Q表季度報告附上的附件32.1和32.2所附的證書，並不被視為已提交給證券交易委員會，因此，無論是在本10-Q表日之前還是之後提交，無論該文件中包含的任何一般註冊語言如何，都不得通過引用將其納入Sarepta Treeutics，Inc.根據1933年證券法(修訂本)或1934年證券交易法(修訂本)提交的任何文件中。

簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。

	薩雷普塔治療公司(Sarepta Treeutics，Inc.) (註冊人)

日期：2020年11月5日	依據：	/s/道格拉斯·S·英格拉姆
		道格拉斯·S·英格拉姆
		總裁兼首席執行官 (首席行政主任)

日期：2020年11月5日	依據：	/s/Joseph BRATICA
		約瑟夫·布拉蒂卡
		副總裁兼公司總監 (臨時首席財務及會計主任)