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黨衞軍

美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

 

形式10-Q

 

☒

根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告

關於截至的季度期間九月三十日，2020 

或

☐

根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告

 

從開始的過渡期                    至                    .

委託文件編號：001-37923

 

CRISPR治療公司

(其章程所指明的註冊人的確切姓名)

 

 

11.瑞士

不適用

(州或其他司法管轄區)

公司或組織)

(I.R.S.僱主

識別號碼)

 

 

巴勒街14號

6300祖格, 11.瑞士

不適用

(主要行政機關地址)

(郵政編碼)

+41 (0)41561 32 77

(註冊人電話號碼，包括區號)

 

根據該法第12(B)條登記的證券：

 

每一類的名稱

商品代號

每間交易所的註冊名稱

普通股，面值0.03瑞士法郎

CRSP

納斯達克全球市場

 

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第F13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。是  ☒    不是的  ☐

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T條例第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是  ☒    不是的  ☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。參見“交易法”第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

 

大型加速文件管理器

☒

加速文件管理器

☐  

 

 

 

 

非加速文件管理器

☐  

規模較小的新聞報道公司

☐

 

 

 

 

 

 

新興成長型公司

☐

 

如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第2913(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。回答是肯定的。☐*☒

截至2020年10月23日，有70,652,429註冊人已發行普通股的股份。

 

 

 

在這份關於Form 10-Q的季度報告中，“公司”、“CRISPR”、“CRISPR治療公司”、“我們”、“我們”和“我們的”除上下文另有規定外，均指CRISPR治療公司及其合併子公司。

 

“CRISPR Treateutics®”標準文字標誌和設計標誌，“CTX001TM，“”CTX110TM，“”CTX120TM、“和”CTX130TM”是CRISPR治療股份公司的商標和註冊商標。所有其他商標和註冊商標 本季度報告中的10-Q表是其各自所有者的財產. 僅為方便起見，本季度報告中在Form 10-Q中提及的商標、服務標記和商號可能不會出現在表格10-Q中。®或™使用這些符號，但此類引用並不以任何方式表明我們不會根據適用法律最大程度地主張我們對這些商標、服務標記和商號的權利。

 

 

前瞻性陳述

本Form 10-Q季度報告包含涉及重大風險和不確定因素的“前瞻性陳述”。本Form 10-Q季度報告中包含的除歷史事實陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述。這些表述通常通過使用諸如“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“將”、“將”或這些詞語的否定或複數或類似的表達或變體來識別，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些可識別的詞語。本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括但不限於關於以下內容的陳述：

 

•

包括CTX001在內的各種臨牀方案的安全性、有效性和臨牀進展TM，CTX110TM，CTX120TM和CTX130TM;

 

•

我們和我們的合作者正在開發的候選產品的臨牀試驗、開發時間表以及與監管機構的討論情況；

 

•

我們臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、進度和結果，包括我們正在進行的臨牀試驗和任何計劃中的CTX001、CTX110、CTX120和CTX130臨牀試驗，以及我們的研究和開發計劃，包括臨牀試驗、非臨牀試驗和促進新藥應用的研究性研究的延誤或中斷；

 

•

美國聯邦藥物管理局(FDA)指定的實際或潛在益處，如孤兒藥物、快速通道和再生醫學高級療法，或此類歐洲等效藥物，包括優先藥物(PRIME)指定；

 

•

我們推動候選產品進入併成功完成臨牀試驗的能力；

 

•

我們的知識產權覆蓋範圍和立場，包括我們許可人和第三方的立場，以及涉及任何此類知識產權的訴訟的狀況和潛在結果；

 

•

我們的預期費用，為我們的運營獲得資金的能力，以及我們的現金資源充足；

 

•

CRISPR/CAS9基因編輯技術和療法的治療價值、開發和商業潛力；以及

 

•

冠狀病毒大流行可能帶來的潛在影響，例如臨牀試驗延誤、中斷或其他不利影響、監管審查延誤、製造和供應鏈中斷、醫療保健系統的不利影響和全球經濟中斷，以及冠狀病毒大流行對我們的業務、財務狀況和運營業績的整體影響。

本季度報告中關於Form 10-Q的任何前瞻性陳述 這反映了我們目前對未來事件或我們未來財務表現的看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和假設，這些風險、不確定性和假設可能導致我們的實際結果和某些事件的時間與前瞻性陳述中明示或暗示的未來結果大不相同。可能導致或導致此類差異的因素包括但不限於本文確定的因素，以及在本季度報告10-Q表第II部分第1A項中討論的“風險因素”一節中討論的那些，如果有的話，我們於2020年2月12日提交給美國證券交易委員會(SEC)的10-K表年度報告以及其他SEC文件中討論的那些。您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。此類前瞻性陳述僅説明截至本報告日期。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行或進入的任何未來收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。

您應完整閲讀本Form 10-Q季度報告和我們在此Form 10-Q季度報告中作為證物提交的文件，並瞭解我們未來的實際結果、業績或成就可能與我們預期的大不相同。除非法律另有要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，以反映此類陳述發佈之日之後的事件或情況。

投資者和其他人應注意，我們使用我們的投資者關係網站(https://crisprtx.gcs-web.com/)，)向投資者宣佈重要信息，包括提交給美國證券交易委員會的文件、新聞稿、公開電話會議和網絡廣播。我們使用這些渠道以及社交媒體與公眾交流我們的公司、我們的業務、我們的產品候選人和其他事項。我們在社交媒體上發佈的信息可能被認為是重要信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他對我們公司感興趣的人查看我們在投資者關係網站上列出的社交媒體渠道上發佈的信息。

指數

 

 

頁

數

第一部分：財務信息

 

 

 

第二項1.簡明合併財務報表(未經審計)

 

 

 

截至2020年9月30日和2019年12月31日的簡明合併資產負債表

2

 

 

截至2020年9月30日及2019年9月30日止三個月及九個月簡明綜合經營及全面收益(虧損)表

3

 

 

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的股東權益簡明綜合報表

4

 

 

截至2020年和2019年9月30日止九個月簡明現金流量表

6

 

 

簡明合併財務報表附註

7

 

 

第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

23

 

 

第三項關於市場風險的定量和定性披露

31

 

 

項目4.控制和程序

31

 

 

第二部分：其他信息

 

 

 

項目2.法律訴訟

33

 

 

項目5.其他信息

33

 

 

項目6.展品

33

 

 

簽名

34

 

 

第一部分-財務信息

第二項1.財務報表

CRISPR治療公司

簡明綜合資產負債表

(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)

 

 

 

自.起

 

 

 

9月30日，

 

 

十二月三十一號，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

資產

 

流動資產：

 

 

 

 

 

 

 

 

現金和現金等價物

 

$

1,041,417

 

 

$

943,771

 

有價證券

 

 

324,573

 

 

 

—

 

應收帳款

 

 

110

 

 

 

99

 

預付費用和其他流動資產

 

 

24,839

 

 

 

43,677

 

流動資產總額

 

 

1,390,939

 

 

 

987,547

 

財產和設備，淨額

 

 

37,924

 

 

 

31,330

 

無形資產，淨額

 

 

194

 

 

 

235

 

限制性現金

 

 

16,845

 

 

 

5,041

 

經營性租賃資產

 

 

38,454

 

 

 

41,502

 

其他非流動資產

 

 

662

 

 

 

1,097

 

總資產

 

$

1,485,018

 

 

$

1,066,752

 

負債和股東權益

 

流動負債：

 

 

 

 

 

 

 

 

應付帳款

 

$

19,020

 

 

$

5,944

 

應計費用

 

 

35,445

 

 

 

30,180

 

遞延收入，當期

 

 

610

 

 

 

960

 

應計税負債

 

 

6,348

 

 

 

583

 

經營租賃負債

 

 

10,640

 

 

 

8,489

 

其他流動負債

 

 

12,086

 

 

 

10,950

 

流動負債總額

 

 

84,149

 

 

 

57,106

 

遞延收入，非流動

 

 

11,776

 

 

 

11,776

 

經營租賃負債，扣除當期部分後的淨額

 

 

38,570

 

 

 

44,050

 

其他非流動負債

 

 

7,222

 

 

 

14,395

 

總負債

 

 

141,717

 

 

 

127,327

 

承付款和或有事項，見附註6

 

 

 

 

 

 

 

 

股東權益：

 

 

 

 

 

 

 

 

普通股，瑞士法郎0.03面值，115,172,786和103,901,006在以下位置授權的股份

分別於2020年9月30日和2019年12月31日，70,799,178和61,034,025

分別於2020年9月30日和2019年12月31日發行的新股，70,603,862和

   60,783,799分別於2020年9月30日和2019年12月31日發行的股票。

 

 

2,157

 

 

 

1,847

 

國庫股，按成本價計算，195,316和250,226股票在2020年9月30日和12月31日，

分別是2019年。

 

 

(63

)

 

 

(63

)

額外實收資本

 

 

1,807,878

 

 

 

1,162,345

 

累積赤字

 

 

(466,537

)

 

 

(224,711

)

累計其他綜合(虧損)收入

 

 

(134

)

 

 

7

 

股東權益總額

 

 

1,343,301

 

 

 

939,425

 

總負債和股東權益

 

$

1,485,018

 

 

$

1,066,752

 

 

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

2

 

CRISPR治療公司

簡明合併經營和全面收益報表(虧損)

(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)

 

 

 

三個月

 

 

截至9個月

 

 

 

9月30日，

 

 

9月30日，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

協作收入(1)

 

$

148

 

 

$

211,928

 

 

$

349

 

 

$

212,574

 

業務費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究與開發(2)

 

 

71,008

 

 

 

57,246

 

 

 

184,581

 

 

 

130,601

 

一般和行政

 

 

21,539

 

 

 

15,519

 

 

 

62,442

 

 

 

46,216

 

業務費用共計

 

 

92,547

 

 

 

72,765

 

 

 

247,023

 

 

 

176,817

 

營業收入(虧損)

 

 

(92,399

)

 

 

139,163

 

 

 

(246,674

)

 

 

35,757

 

其他收入(費用)：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

權益法投資損失

 

 

—

 

 

 

(3,430

)

 

 

—

 

 

 

(5,467

)

其他收入，淨額

 

 

160

 

 

 

2,964

 

 

 

5,804

 

 

 

6,470

 

其他收入(費用)合計(淨額)

 

 

160

 

 

 

(466

)

 

 

5,804

 

 

 

1,003

 

所得税前淨收益(虧損)

 

 

(92,239

)

 

 

138,697

 

 

 

(240,870

)

 

 

36,760

 

所得税撥備

 

 

(200

)

 

 

(274

)

 

 

(956

)

 

 

(444

)

淨收益(虧損)

 

 

(92,439

)

 

 

138,423

 

 

 

(241,826

)

 

 

36,316

 

外幣折算調整

 

 

31

 

 

 

(12

)

 

 

3

 

 

 

(14

)

有價證券未實現虧損

 

 

(144

)

 

 

—

 

 

 

(144

)

 

 

—

 

綜合收益(虧損)

 

$

(92,552

)

 

$

138,411

 

 

$

(241,967

)

 

$

36,302

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

普通股每股淨收益(虧損)-基本

 

$

(1.32

)

 

$

2.52

 

 

$

(3.77

)

 

$

0.68

 

基本加權平均已發行普通股

 

 

70,143,481

 

 

 

54,829,057

 

 

 

64,159,224

 

 

 

53,380,123

 

每股普通股淨收益(虧損)-稀釋後

 

$

(1.32

)

 

$

2.40

 

 

$

(3.77

)

 

$

0.65

 

稀釋加權平均已發行普通股

 

 

70,143,481

 

 

 

57,598,901

 

 

 

64,159,224

 

 

 

55,821,420

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

(1) 包括以下來自關聯方的收入，見附註7和12:

 

$

—

 

 

$

31

 

 

$

—

 

 

$

677

 

(2) 包括以下與關聯方的研發費用，見附註7&12:

 

$

—

 

 

$

31

 

 

$

—

 

 

$

14,490

 

 

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

 

 

 

3

 

CRISPR治療公司

股東權益簡明合併報表

(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)

 

 

普通股

 

庫存股

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

股份

 

瑞士法郎：0.03

面值

 

股份

 

金額，

按成本計算

 

附加

實繳

資本

 

累積

赤字

 

累積

其他

綜合

收入(虧損)

 

總計

股東的

權益

 

2018年12月31日的餘額

 

51,852,862

 

 

1,584

 

 

307,936

 

 

(57

)

 

682,245

 

 

(291,569

)

 

(8

)

 

392,195

 

發行普通股，扣除發行成本$1.2百萬

 

631,580

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

23,472

 

 

—

 

 

—

 

 

23,472

 

有限制股份的歸屬

 

9,288

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

15

 

 

—

 

 

—

 

 

15

 

行使既得期權

 

141,915

 

 

5

 

 

—

 

 

—

 

 

1,827

 

 

—

 

 

—

 

 

1,832

 

基於股票的薪酬費用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

10,696

 

 

—

 

 

—

 

 

10,696

 

其他綜合收益

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

8

 

 

8

 

淨損失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(48,408

)

 

—

 

 

(48,408

)

2019年3月31日的餘額

 

52,635,645

 

$

1,589

 

 

307,936

 

$

(57

)

$

718,255

 

$

(339,977

)

$

—

 

$

379,810

 

發行普通股，扣除發行成本$1.3百萬

 

732,108

 

 

40

 

 

(47,297

)

 

—

 

 

28,074

 

 

—

 

 

—

 

 

28,114

 

有限制股份的歸屬

 

12,317

 

 

1

 

 

—

 

 

—

 

 

15

 

 

—

 

 

—

 

 

16

 

行使既得期權

 

118,987

 

 

—

 

 

(3,650

)

 

—

 

 

1,254

 

 

—

 

 

—

 

 

1,254

 

基於股票的薪酬費用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

12,198

 

 

—

 

 

—

 

 

12,198

 

其他綜合損失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(10

)

 

(10

)

淨損失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(53,699

)

 

—

 

 

(53,699

)

2019年6月30日的餘額

 

53,499,057

 

$

1,630

 

 

256,989

 

$

(57

)

$

759,796

 

$

(393,676

)

$

(10

)

$

367,683

 

發行普通股，扣除發行成本$2.3百萬

 

1,452,880

 

 

43

 

 

—

 

 

—

 

 

68,618

 

 

—

 

 

—

 

 

68,661

 

有限制股份的歸屬

 

34,328

 

 

1

 

 

—

 

 

—

 

 

11

 

 

—

 

 

—

 

 

12

 

行使既得期權

 

203,105

 

 

10

 

 

—

 

 

—

 

 

2,328

 

 

—

 

 

—

 

 

2,338

 

基於股票的薪酬費用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

14,773

 

 

—

 

 

—

 

 

14,773

 

其他綜合損失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(12

)

 

(12

)

淨收入

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

138,423

 

 

—

 

 

138,423

 

2019年9月30日的餘額

 

55,189,370

 

$

1,684

 

 

256,989

 

$

(57

)

$

845,526

 

$

(255,253

)

$

(22

)

$

591,878

 

 

4

 

CRISPR治療公司

簡明股東權益綜合報表-(續)

(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)

 

 

普通股

 

庫存股

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

股份

 

瑞士法郎：0.03

面值

 

股份

 

金額，

按成本計算

 

附加

實繳

資本

 

累積

赤字

 

累積

其他

綜合

收入(虧損)

 

總計

股東的

權益

 

2019年12月31日的餘額

 

60,783,799

 

 

1,847

 

 

250,226

 

 

(63

)

 

1,162,345

 

 

(224,711

)

 

7

 

 

939,425

 

有限制股份的歸屬

 

5,000

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

-

 

行使既得期權

 

83,406

 

 

3

 

 

—

 

 

—

 

 

1,385

 

 

—

 

 

—

 

 

1,388

 

基於股票的薪酬費用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

14,151

 

 

—

 

 

—

 

 

14,151

 

發行與許可協議相關的普通股

 

17,830

 

 

—

 

 

(17,830

)

 

—

 

 

889

 

 

—

 

 

—

 

 

889

 

其他綜合損失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(25

)

 

(25

)

淨損失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(69,731

)

 

—

 

 

(69,731

)

2020年3月31日的餘額

 

60,890,035

 

$

1,850

 

 

232,396

 

$

(63

)

$

1,178,770

 

$

(294,442

)

$

(18

)

$

886,097

 

發行普通股，扣除發行成本$3.1百萬

 

1,238,453

 

 

38

 

 

—

 

 

—

 

 

82,151

 

 

—

 

 

—

 

 

82,189

 

有限制股份的歸屬

 

29,916

 

 

1

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

1

 

行使既得期權

 

394,101

 

 

11

 

 

(37,080

)

 

—

 

 

6,334

 

 

—

 

 

—

 

 

6,345

 

基於股票的薪酬費用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

15,697

 

 

—

 

 

—

 

 

15,697

 

其他綜合損失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(3

)

 

(3

)

淨損失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(79,656

)

 

—

 

 

(79,656

)

2020年6月30日的餘額

 

62,552,505

 

$

1,900

 

 

195,316

 

$

(63

)

$

1,282,952

 

$

(374,098

)

$

(21

)

$

910,670

 

發行普通股，扣除發行成本$32.8百萬

 

7,499,135

 

 

240

 

 

—

 

 

—

 

 

494,349

 

 

—

 

 

—

 

 

494,589

 

有限制股份的歸屬

 

39,667

 

 

1

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

1

 

行使既得期權

 

499,145

 

 

16

 

 

—

 

 

—

 

 

12,643

 

 

—

 

 

—

 

 

12,659

 

根據ESPP購買普通股

 

13,410

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

694

 

 

—

 

 

—

 

 

694

 

基於股票的薪酬費用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

17,240

 

 

—

 

 

—

 

 

17,240

 

其他綜合損失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(113

)

 

(113

)

淨損失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(92,439

)

 

—

 

 

(92,439

)

2020年9月30日的餘額

 

70,603,862

 

$

2,157

 

 

195,316

 

$

(63

)

$

1,807,878

 

$

(466,537

)

$

(134

)

$

1,343,301

 

 

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

 

 

5

 

CRISPR治療公司

簡明現金流量表合併表

(未經審計，單位為千)

 

 

 

截至9月30日的9個月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

經營活動：

 

 

 

 

 

 

 

 

淨損失

 

$

(241,826

)

 

$

36,316

 

將淨虧損與經營活動中使用的淨現金進行對賬：

 

 

 

 

 

 

 

 

折舊攤銷

 

 

6,618

 

 

 

3,293

 

基於股權的薪酬

 

 

47,088

 

 

 

32,200

 

權益法投資損失

 

 

—

 

 

 

5,467

 

其他費用，非現金

 

 

979

 

 

 

—

 

以下內容中的更改：

 

 

 

 

 

 

 

 

應收帳款

 

 

(11

)

 

 

49

 

預付費用和其他資產

 

 

19,273

 

 

 

(25,342

)

應付賬款和應計費用

 

 

17,394

 

 

 

420

 

遞延收入

 

 

(350

)

 

 

1,714

 

經營租賃資產負債

 

 

(282

)

 

 

(689

)

其他負債，淨額

 

 

(6,037

)

 

 

(127

)

經營活動提供的現金淨額(用於)

 

 

(157,154

)

 

 

53,301

 

投資活動：

 

 

 

 

 

 

 

 

購置房產、廠房和設備

 

 

(12,119

)

 

 

(5,732

)

購買有價證券

 

 

(325,316

)

 

 

—

 

有價證券的到期日

 

 

509

 

 

 

—

 

投資活動所用現金淨額

 

 

(336,926

)

 

 

(5,732

)

融資活動：

 

 

 

 

 

 

 

 

發行普通股所得收益，扣除發行成本

 

 

582,225

 

 

 

121,216

 

行使期權和ESPP繳款的收益，扣除發行成本

 

 

21,300

 

 

 

5,049

 

融資活動提供的現金淨額

 

 

603,525

 

 

 

126,265

 

匯率變動對現金的影響

 

 

5

 

 

 

(14

)

現金增加

 

 

109,450

 

 

 

173,820

 

期初現金、現金等價物和限制性現金

 

 

948,812

 

 

 

459,812

 

現金、現金等價物和受限現金，期末

 

$

1,058,262

 

 

$

633,632

 

補充披露非現金投融資活動

 

 

 

 

 

 

 

 

應付賬款和應計費用中的財產和設備購置

 

$

2,863

 

 

$

428

 

應付賬款和應計費用中的股權發行成本

 

$

5,955

 

 

$

739

 

 

 

 

截至9月30日，

 

核對壓縮綜合資產負債表內的金額

 

2020

 

 

2019

 

現金和現金等價物

 

$

1,041,417

 

 

$

629,717

 

限制性現金

 

 

16,845

 

 

 

3,915

 

期末現金、現金等價物和限制性現金

 

 

1,058,262

 

 

 

633,632

 

 

附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。

 

 

 

6

 

CRISPR治療公司

簡明合併財務報表附註

(未經審計)

1.列報依據和重大會計政策

陳述的基礎

隨附的簡明綜合財務報表未經審計，由公司根據美國公認的會計原則或GAAP編制。

隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。在2019年12月13日之前，本公司的50根據股權法，在Casebia治療有限責任合夥企業(Casebia)或Casebia的投資百分比。如附註7所述，2019年12月13日，Casebia成為全資子公司，因此，本公司從該日起整合Casebia的財務業績。所有公司間餘額和交易已在合併中沖銷。公司在#年查看其運營情況並管理其業務一運營部門，這是一項發現、開發和商業化源自或納入基因組編輯技術的療法的業務。通常包括在公司年度財務報表中的某些信息和腳註披露已被壓縮或省略。管理層認為，這些中期財務報表反映了公平呈現截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月中期的財務狀況和運營結果所需的所有正常經常性調整。

過渡期的經營結果不一定表明全年預期的經營結果。這些中期財務報表應與截至2019年12月31日的年度經審計財務報表一併閲讀，這些報表包含在2020年2月12日提交給美國證券交易委員會(SEC)的2019年Form 10-K年度報告中。

預算的使用

按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表和附註中報告的金額。在持續的基礎上，公司管理層對其估計進行評估，包括但不限於收入確認、基於股權的薪酬支出和報告的這一期間的支出金額。這些合併財務報表在收入確認和基於股權的薪酬支出方面做出了重大估計。本公司根據歷史經驗及其認為在當時情況下合理的其他特定市場或其他相關假設作出估計。實際結果可能與這些估計或假設不同。估計的變化反映在報告的結果中，這段時間是已知的。

重大會計政策

編制截至2020年9月30日的三個月和九個月的這些簡明綜合財務報表所使用的重要會計政策與本公司於2020年2月12日提交給證券交易委員會的2019年年報Form 10-K中的綜合財務報表附註2中討論的政策一致，除非緊隨下文以及“最近採用的會計準則”部分所述。

 

有價證券

公司的投資策略以保本為重點。本公司投資於符合本公司投資政策中概述的信用質量標準的工具。該公司將剩餘到期日超過三個月的有價證券歸類為可供出售證券。該公司在其壓縮的綜合資產負債表上將可用於為當前業務提供資金的有價證券歸類為流動資產。如(I)有價證券處於未實現虧損狀況超過一年或(Ii)本公司有能力及意圖持有該等有價證券(A)直至賬面價值收回及(B)該等持有期可能超過一年，則該等有價證券在簡明綜合資產負債表上分類為長期資產。

7

 

在估值層次中被歸類為第二級的有價證券通常由美國國債和政府機構證券、公司債券和商業票據組成。. 債務證券按公允價值列賬，未實現損益計入其他綜合收益(虧損)，作為股東權益的組成部分，直至實現。購買時產生的任何溢價攤銷為最早贖回日期期間的利息支出，購買時產生的任何折扣計入票據有效期內的利息收入。 債務已實現損益s到期日使用特定的識別方法確定，並計入其他收入(費用)、淨額。

有效2020年1月1日，本公司採用ASU 2016-13，金融工具-信用損失(主題326)：財務報表信用損失的測量，或ASC 326。由於本公司於採納時並無持有可供出售的債務證券，故本公司於採納時並無任何相關過渡條款適用於本公司。

本公司於每個報告日期根據ASC 326中的可供出售債務證券減值模式對其可供出售債務證券進行評估，以確定其可供出售債務證券確認的公允價值低於賬面價值的任何下降是否是信用損失的結果。本公司在簡明合併經營報表中計入信用損失，綜合損失計入其他費用淨額內的信用損失費用，僅限於證券的公允價值和攤餘成本之間的差額。到目前為止，該公司的可供出售債務證券沒有記錄任何信貸損失。

最近採用的會計準則

信用損失

在……上面2020年1月1日，本公司採用ASC 326。新標準要求，與按攤銷成本計量的金融資產和可供出售的債務證券有關的預期信貸損失，應通過信貸損失撥備來記錄。它還將可供出售債務證券需要確認的信貸損失金額限制為賬面價值超過公允價值的金額，還要求如果公允價值增加，必須沖銷之前確認的信貸損失。目標過渡救濟標準允許申請者選擇不可撤銷地選擇ASC 825-10的公允價值選項，金融工具-總體，在逐個儀器的基礎上適用於符合條件的儀器。該公司採用ASC 326，對所有按攤銷成本計量的金融資產採用修改後的追溯法。採用ASC 326對公司的財務狀況或採用後的經營結果沒有重大影響。

2.有價證券

按公允價值記錄的公司現金等價物和有價證券摘要(不包括#美元125.72020年9月30日的百萬現金)如下所示(單位：千)：

 

 

 

攤銷

成本

 

 

毛

未實現

收益

 

 

毛

未實現

損失

 

 

公允價值

 

現金等價物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

貨幣市場基金

 

$

896,690

 

 

$

—

 

 

$

—

 

 

$

896,690

 

公司債務證券

 

 

6,505

 

 

 

—

 

 

 

(1

)

 

 

6,504

 

存單

 

 

4,012

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

4,012

 

商業票據

 

 

8,497

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

8,497

 

現金等價物合計

 

 

915,704

 

 

 

—

 

 

 

(1

)

 

 

915,703

 

有價證券：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

美國國債

 

 

39,978

 

 

 

2

 

 

 

—

 

 

 

39,980

 

公司債務證券

 

 

182,716

 

 

 

9

 

 

 

(154

)

 

 

182,571

 

存單

 

 

9,153

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

9,153

 

政府支持的企業證券

 

 

6,772

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

6,772

 

商業票據

 

 

86,097

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

86,097

 

總有價證券

 

 

324,716

 

 

 

11

 

 

 

(154

)

 

 

324,573

 

現金等價物和有價證券總額

 

$

1,240,420

 

 

$

11

 

 

$

(155

)

 

$

1,240,276

 

 

8

 

截至2019年12月31日的所有現金等價物的攤餘成本接近公允價值，本公司做到了不是的截至2019年12月31日，我沒有持有任何有價證券。

截至2020年9月30日，處於未實現虧損狀態不到12個月的有價證券的公允價值合計為美元。107.9百萬截至2020年9月30日，不是的有價證券處於未實現虧損狀態超過12個月。該公司已錄得淨未實現虧損#美元。0.1在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，與其債務證券相關的利潤為100萬美元，這些債務證券包括在簡明綜合經營報表和全面虧損的全面收益(虧損)中。

本公司確定上述投資的信用風險沒有實質性變化。因此，信貸損失撥備沒有得到確認。截至2020年9月30日，本公司不打算出售此類證券，而且本公司不太可能被要求在收回其攤銷成本基礎之前出售這些證券。不是的截至2020年9月30日持有的可供出售債務證券的剩餘到期日超過兩年。

3.公允價值計量

下表列出了本公司按公允價值經常性計量的金融資產的信息，並顯示了截至2020年9月30日和2019年12月31日的公允價值層次分類(單位：千)：

 

 

 

按公允價值計量

 

 

 

2020年9月30日

 

 

 

總計

 

 

1級

 

 

2級

 

 

第3級

 

現金和現金等價物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

現金

 

$

125,713

 

 

$

125,713

 

 

$

—

 

 

$

—

 

貨幣市場基金

 

 

896,690

 

 

 

896,690

 

 

 

—

 

 

 

—

 

公司債務證券

 

 

6,504

 

 

 

—

 

 

 

6,504

 

 

 

—

 

存單

 

 

4,012

 

 

 

—

 

 

 

4,012

 

 

 

—

 

商業票據

 

 

8,497

 

 

 

—

 

 

 

8,497

 

 

 

—

 

有價證券：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

美國國債

 

 

39,980

 

 

 

—

 

 

 

39,980

 

 

 

—

 

公司債務證券

 

 

182,572

 

 

 

—

 

 

 

182,572

 

 

 

—

 

存單

 

 

9,153

 

 

 

—

 

 

 

9,153

 

 

 

—

 

政府支持的企業證券

 

 

6,772

 

 

 

—

 

 

 

6,772

 

 

 

—

 

商業票據

 

 

86,097

 

 

 

—

 

 

 

86,097

 

 

 

—

 

其他非流動資產

 

 

600

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

600

 

總計

 

$

1,366,590

 

 

$

1,022,403

 

 

$

343,587

 

 

$

600

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

按公允價值計量

 

 

 

2019年12月31日

 

 

 

總計

 

 

1級

 

 

2級

 

 

第3級

 

現金和現金等價物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

現金

 

$

13,998

 

 

$

13,998

 

 

 

—

 

 

 

—

 

貨幣市場基金

 

 

929,773

 

 

 

929,773

 

 

 

—

 

 

 

—

 

其他非流動資產

 

 

600

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

600

 

總計

 

$

944,371

 

 

$

943,771

 

 

$

—

 

 

$

600

 

 

在估值層次中被歸類為第二級的有價證券通常由美國國債和政府機構證券、公司債券和商業票據組成。該公司通過考慮從第三方定價來源獲得的估值來估計這些有價證券的公允價值。

 

本公司持有分類為3級的股本證券，該等證券對本公司的財務狀況並無重大影響。

9

 

4.財產和設備，淨值

財產和設備(淨額)由以下內容組成(以千為單位)：

 

 

 

自.起

 

 

 

9月30日，

 

 

十二月三十一號，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

計算機設備

 

$

727

 

 

$

727

 

傢俱、固定裝置和其他

 

 

3,416

 

 

 

3,215

 

實驗室設備

 

 

23,895

 

 

 

16,640

 

租賃權的改進

 

 

25,473

 

 

 

21,400

 

在建工程

 

 

3,036

 

 

 

1,394

 

財產和設備總額(毛額)

 

 

56,547

 

 

 

43,376

 

累計折舊

 

 

(18,623

)

 

 

(12,046

)

財產和設備合計(淨額)

 

$

37,924

 

 

$

31,330

 

 

截至2020年9月30日的三個月和九個月的折舊費用為$2.3百萬美元和$6.6分別為百萬美元。 截至2019年9月30日的三個月和九個月的折舊費用為1.3百萬美元和$3.3分別為百萬美元。

5.應累算開支

應計費用包括以下內容(以千計)：

 

 

 

自.起

 

 

 

9月30日，

 

 

12月31日，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

工資總額和與員工相關的成本

 

$

14,327

 

 

$

15,229

 

研究費用

 

 

15,973

 

 

 

9,434

 

許可費

 

 

915

 

 

 

750

 

專業費用

 

 

1,762

 

 

 

2,040

 

知識產權成本

 

 

1,864

 

 

 

2,311

 

應計財產和設備

 

 

566

 

 

 

407

 

其他

 

 

38

 

 

 

9

 

總計

 

$

35,445

 

 

$

30,180

 

 

6.承擔及或有事項

未來租賃承諾

本公司已作出若干租賃承諾，但由於租賃尚未開始，因此使用權資產和使用權負債並未反映在綜合資產負債表上。

2019年11月，該公司與其一個合作伙伴承諾3.7根據一項租賃安排，每年向一家臨牀製造機構支付百萬英鎊的租金五年期租賃安排開始後的一段時間。租賃安排預計將於2021年第一季度開始，所有付款將由公司及其合作伙伴平分。    

2020年5月，該公司與位於馬薩諸塞州弗雷明翰的細胞療法制造工廠或弗雷明翰租賃公司簽訂了一項租賃協議，用於臨牀和商業生產本公司的研究用細胞療法候選產品。Framingham租約預計將於2020年第四季度或2021年第一季度開始。在這方面，該公司已承諾至少賺取$40.2在過去的幾年中支付了數百萬的租金十五年租期。

10

 

2020年7月，本公司簽訂了位於馬薩諸塞州波士頓的辦公和實驗室設施的租賃協議，或2020波士頓租賃協議。2020年波士頓租賃預計將於2022年上半年開始。在這方面，該公司已承諾至少賺取$292.5在租賃期內支付的租金為百萬美元152月份。

訴訟

在正常業務過程中，本公司不時涉及與知識產權、商業安排、僱傭和其他事宜有關的訴訟、索賠、調查、法律程序和訴訟威脅。雖然這些訴訟和索賠的結果無法確切預測，但該公司並不參與任何可能對其財務狀況產生重大影響的法律或仲裁程序。本公司並無參與任何重大程序，而在該程序中，本公司的任何董事、執行管理層成員或聯屬公司為不利本公司或其附屬公司的一方，或擁有對本公司或其附屬公司不利的重大權益。

信用證

截至2020年9月30日，該公司已限制現金為$16.8百萬元，代表保證本公司在某些租賃設施下的義務以及某些信用卡安排的信用證。信用證由存放在受限存款賬户中的現金擔保。截至2020年9月30日，現金存款以限制性現金記錄在隨附的濃縮綜合資產負債表中。 

研究、許可和知識產權協議

該公司已經聘請了幾家研究機構和公司，以確定該公司基因編輯技術的新交付戰略和應用。該公司也是許多研究許可協議的一方，這些協議需要大量的預付款，並可能需要不時支付未來的特許權使用費和潛在的里程碑式的付款。此外，該公司也是知識產權協議的一方，這些協議需要不時支付維護和里程碑費用。此外，該公司是一些製造協議的締約方，這些協議要求為未來的服務性能預付款項。

根據這些協議，在逐個產品的基礎上，交易對手有資格根據特定的研究、開發和監管里程碑獲得最高8位數的低潛在付款。此外，在逐個產品的基礎上，交易對手有資格根據指定的年銷售門檻獲得潛在的商業里程碑付款。潛在付款是指定的年銷售額門檻的個位數百分比。交易對手還有資格在未來的淨銷售額上獲得較低的個位數特許權使用費。

在某些情況下，如果未來發生某些或有事件，Vertex製藥公司及其某些子公司或Vertex有資格獲得最高$395.0潛在的指定研究、開發、監管和商業里程碑，以及未來淨銷售額的分級個位數百分比特許權使用費，請參閲附註7，以進一步討論公司與Vertex的安排。

7.重要合約

與Vertex製藥公司及其某些子公司達成的協議

摘要

2015年10月26日，公司與Vertex簽訂戰略協作、期權和許可協議，或2015年協作協議。2015年合作協議的重點是使用該公司的CRISPR/Cas9基因編輯技術來發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。

2017年12月12日，本公司與Vertex簽訂了2015年合作協議第1號修正案(即第1號修正案)和聯合開發協議(JDA)。第1號修正案除其他事項外，修改了2015年合作協議的某些定義和規定，使其與JDA保持一致，並澄清了有多少期權與2015年合作協議規定的某些目標相關地行使(或視為行使)。第1號修正案還修訂了2015年合作協議的其他條款，包括到期條款。

11

 

關於2015年的協作協議，Vertex支付了一筆不可退還的預付款$75.0百萬根據2015年的合作協議，Vertex同意為根據該協議進行的發現活動提供資金，同時保留共同獨家和獨家許可的選擇權。2017年12月，在執行JDA和第1號修正案後，Vertex行使了選擇權，獲得了開發血紅蛋白病和β-珠蛋白靶標並將其商業化的聯合獨家許可證。因此，對於潛在的血紅蛋白病治療，包括鐮狀細胞病的治療，公司和Vertex將平分所有研發成本和全球收入。關於JDA，公司收到了一美元7.0Vertex提供了100萬美元的預付款，隨後在使用最初的候選產品進行臨牀試驗的第二名患者服藥後，獲得了一次性較低的七位數里程碑付款。此外，在執行JDA和第1號修正案後，澄清了Vertex可以選擇許可最多四個剩餘的目標，為此，它將領導全球開發和商業化活動，該公司獲得了最高可獲得#美元的權利。420.0每個目標的開發、監管和商業里程碑以及產品淨銷售額的特許權使用費(包括#美元)為百萬美元10在行使每項獨家選擇權時到期的百萬美元)。

2019年6月，本公司與Vertex達成了一系列協議，於2019年7月23日結束，包括戰略合作和許可協議，或2019年合作協議，開發治療杜氏肌營養不良(DMD)和強直性肌營養不良1型(DM1)的產品並將其商業化。根據2019年合作協議的條款，該公司收到了一筆預付的、不可退還的$175.0百萬此外，該公司有資格獲得高達$的潛在總付款825.0在DMD和DM1項目的特定研究、開發、監管和商業里程碑成功實現的基礎上，DMD和DM1項目獲得了100萬美元的收入。該公司還有資格從此協作可能產生的任何產品的未來淨銷售額中獲得分級版税。對於DMD計劃，Vertex負責所有研究、開發、製造和商業化活動以及所有相關成本。對於DM1計劃，該公司將進行特定的GUIDE RNA研究，Vertex公司負責所有其他研究、開發、製造和商業化成本。在提交研究新藥(IND)申請後，該公司可以選擇放棄DM1里程碑和特許權使用費，而是在全球範圍內共同開發和共同商業化所有DM1產品，以換取50Vertex自協議生效之日起通過IND備案產生的研發費用的%。

為執行2019年合作協議，本公司與Vertex簽訂了2015年合作協議的第二次修訂，即第2號修訂，其中，第2號修訂修訂了2015年合作協議的某些定義和條款，使其與2019年合作協議一致，並闡明瞭2015年合作協議下的合作目標的數量和身份。公司和Vertex同意一中的四經修訂的二零一五年合作協議下餘下的選擇權將不會行使；相反，本公司將重新獲得獨家權利，並將就指定目標進行研究及開發活動。Vertex將有權在IND提交後共同開發和共同商業化指定的目標，以換取50公司自協議生效之日起通過IND備案產生的研發費用的%。如果Vertex沒有行使其共同開發和共同商業化指定目標的選擇權，則Vertex有資格獲得最高$395.0潛在的指定研究、開發、監管和商業里程碑以及未來淨銷售額的分級個位數版税為100萬美元。

2019年10月，Vertex行使了剩餘的三根據2015年協作協議授予它的選擇權，以獨家許可根據2015年協作協議開發的協作目標，支付$30.02019年第四季度向公司提供了100萬美元。該公司在2020年第一季度實現了2019年合作協議下的第一個里程碑，並收到了與此相關的付款$25.0到2020年4月，這一數字將達到100萬。

關於頂點協議的記賬

2015年合作協議、修正案1和JDA統稱為《2015協議》，《2019年協作協議》和《修正案2》統稱為《2019年協議》。2015年合作協議、1號修正案、2號修正案、JDA和2019年合作協議統稱為《頂點協議》。

頂點協議包括如在ASC 606下定義的客户-供應商關係的組件，與客户簽訂合同的收入, 或ASC 606，如在ASC 808下定義的協作安排，協作協議, 或ASC 808，以及ASC 730定義的研究和開發成本，研究與發展，或ASC 730。

ASC 606下的會計分析

2019年協議的核算

合同的識別

2019年的協議是對2015年協議的合同修改。因此，出於會計目的，2019年協議和2015年協議被合併，並被視為單一安排。

12

 

確定履行義務

本公司得出以下重大承諾，這些承諾在Vertex協議的範圍內都能夠是不同和不同的，並代表單獨的履行義務：(I)DMD基因編輯產品的全球權利的獨家許可，或DMD許可；(Ii)DM1基因編輯產品的全球權利的獨家許可，或DM1許可；(Iii)DM1或DM1研發服務的指定指南RNA研究的性能；(Iv)代表獲得指定目標或指定目標選項的共同獨家開發和商業化許可的選擇權的重大權利；(Iii)DMD基因編輯產品的全球獨家開發和商業化許可；(Iii)DM1的指定指南RNA研究或DM1研發服務；(Iv)代表獲得指定目標或指定目標選項的共同獨家開發和商業化許可的選擇權的重大權利；(V)三項重大權利，代表最多三項獨家許可的選擇權，以開發及商業化合作目標，或合作目標選項；及(Vi)放棄與Vertex就本公司重新收購指定目標的獨家權利而選擇第四項獨家許可相關的重大權利。

論交易價格的確定

總體交易價格是根據2015年協議的剩餘交易價格以及2019年協議的交易價格確定的。交易價格包括使用最可能金額法估計的可變對價。因此，本公司確定的交易價格總計為#美元。268.6百萬美元包括：(I)$57.82015年協議原有遞延收入的100萬美元；(2)非現金對價#美元10.0與放棄Vertex公司與公司重新收購指定目標的獨家權利有關的第四個獨家許可相關的材料權利有關的百萬美元；(Iii)預付款#美元175.0百萬美元；(4)可變對價#美元25.0百萬美元，這是本公司與近期研發里程碑有關的估計，本公司確定，在交易開始時，累計對價不太可能發生重大逆轉；及(V)可變對價#美元。0.8這代表公司估計Vertex為DM1研發服務支付的款項。

該公司決定，自2020年9月30日起，上述里程碑和特許權使用費產生的所有其他可能的可變對價都受到完全限制。公司將在每個報告期重新評估交易價格。

交易價格與履約義務的分配

每項履約義務的銷售價格是根據公司估計的獨立銷售價格或ESSP確定的。該公司為Vertex協議中包括的所有履約義務制定了ESSP，目的是確定如果該項目定期獨立銷售，它將以何種價格銷售。然後，該公司在相對獨立的銷售價格基礎上將交易價格分配給每項履約義務。

DMD許可證和DM1許可證的ESSP已確定為$224.6百萬美元和$76.2分別為百萬美元。ESSP是根據概率評估、基於內部預測的預測、行業數據、同行業內其他指導公司的信息以及其他相關因素，根據每個項目的預計全球淨利潤的概率和現值調整後的現金流確定的。在相對基礎上，$151.1百萬美元和$51.3百萬的交易價格分別分配給了DMD許可證和DM1許可證。

指定的目標選項物料權限的ESSP被確定為$17.5這是基於(I)平均分享預計全球淨利潤的概率和現值調整後的現金流量值減去提供給Vertex的期權價值減去行使期權時的預期行權價之間的遞增折扣計算得出的(I)概率和現值調整後的現金流量值減去向Vertex提供的期權價值減去期權行使時的預期行權價之間的遞增折扣。現值調整後的現金流還考慮了基於內部預測、行業數據、來自同行業其他指導公司的信息以及其他相關因素的預測。在相對基礎上，$11.8成交價的百萬分配給指定的目標期權物料權。

三個協作目標選項材料權限中每一個的ESSP被確定為$25.0百萬，$22.2百萬美元和$22.2這是根據獨家許可證的里程碑付款的概率和現值調整後的現金流減去行使每個期權所支付的價格確定的。在相對基礎上，$46.7交易價格的100萬分配給了Collaboration Target Option物料權。“

前述ESSP反映了相關研究領域固有的風險水平和預期成功概率。

根據2015年協議，放棄Vertex與其第四個獨家許可選擇權相關的材料權利的ESSP被確定為#美元。10.0百萬美元，或期權的合同價值。在相對基礎上，$6.7根據2015年協議，交易價格中的100萬被分配給放棄Vertex與其獲得第四個獨家許可證的選擇權相關的材料權利。

13

 

DM1研發服務的ESSP被確定為$1.7根據對相關工作和服務成本的估計，根據根據類似合同預期實現的合理利潤率進行了調整。在相對基礎上，$1.1交易價格的100萬分配給了DM1研發服務。

收入的確認

該公司認定DMD許可證和DM1許可證代表功能性知識產權，因為該知識產權為Vertex提供了以研發形式執行功能或任務的能力。因此，與許可證相關的收入在2019年第三季度交付時確認。

與公司重新收購指定目標的獨家權利相關的第四個獨家許可的Vertex與其選擇權相關的放棄材料權利所分配的收入，在放棄選擇權的時間點，即2019年協議生效之日確認。

本公司的結論是，根據Vertex協議，指定目標選項和協作目標選項被視為重大權利。與三個協作目標選項材料權利相關的收入在Vertex行使協作目標期權的時間點確認，該時間點發生在2019年第四季度。與指定目標期權相關的收入將在行使該期權的時間點確認。“

隨着服務的提供，公司將隨着時間的推移確認與DM1研發服務相關的收入，預計將在自2019年協議生效之日起的18個月內實現。

2015年協議的核算(在2019年協議執行之前)

2018年1月1日，公司採用修改後的回溯法採用ASC 606。公司運用ASC 606-10-65-1號文件中的實際權宜之計，識別已履行和未履行的履約義務，確定交易價格，並根據ASC 606號文件中的實際權宜之計確定交易價格和分配交易價格。採用ASC 606和之前的收入確認對收入沒有重大影響。

合同的識別

第1號修正案和JDA是對2015年合作協議的合同修改。因此，2015年的協議出於會計目的被合併，並被視為單一安排。

確定履行義務

該公司得出結論認為，以下重大承諾在2015年協議的框架內都可以是截然不同的，並代表着單獨的履行義務：(I)非獨家研究許可；(Ii)代表最多四個獨家許可選項的四項實質性權利，以開發合作目標並將其商業化；(Iii)代表共同獨家研究許可的綜合履行義務，以及用於開發和商業化血紅蛋白疾病和β-珠蛋白靶標的開發和商業化許可；以及(Iv)研發服務的履行。(I)非獨家研究許可；(Ii)最多四個獨家許可的選擇權；(Iii)共同獨家研究許可以及開發和商業化血紅蛋白疾病和β-珠蛋白靶標的開發和商業化許可的綜合履行義務。

論交易價格的確定

總交易價格包括：(I)原始預付款#美元。75.0百萬元；。(Ii)首期付款$。7.0根據“聯合聲明”，金額為百萬元；及。(Iii)元。19.3與研發服務相關的可變對價百萬美元。

本公司確定，上述里程碑和特許權使用費產生的所有其他可能的可變對價在交易時都受到完全限制。

交易價格與履約義務的分配

每項履約義務的銷售價格是根據公司的ESSP確定的。本公司為2015年協議中包括的所有履約義務制定了ESSP，目的是確定如果該項目定期獨立銷售，它將以何種價格銷售。然後，該公司在相對獨立的銷售價格基礎上將交易價格分配給每項履約義務。

14

 

研發服務的ESSP被確定為#美元。19.3百萬本公司制定研發服務的ESSP主要基於將要執行的服務的性質以及對相關工作和服務成本的估計，並根據根據類似合同預期實現的合理利潤率進行調整。公司分配了$19.3成交價的百萬分給研發服務。

為獲得開發和商業化單個協作目標的獨家許可，公司剩餘的每一項材料權利的ESSP為$45.6百萬，$38.4百萬，$17.3百萬美元和$17.3百萬美元，總額為$118.6百萬這些項目的ESSP是根據獨家許可證的里程碑付款所欠的可能性和現值調整後的現金流減去行使每個期權所支付的價格來確定的。在相對基礎上，$57.7成交價的一百萬被分配給了這些物質權利。

該公司的聯合獨家研究許可證以及血紅蛋白病和β-珠蛋白靶標的開發和商業化許可證的ESSP為$48.9百萬該項目的ESSP是基於概率和現值調整後的現金流量確定的，該現金流量來自平均分享預計全球淨利潤。ESSP反映了相關研究領域固有的風險水平和預期成功概率。在相對基礎上，$23.8數百萬的交易價格分配給了聯合獨家研究許可證以及血紅蛋白病和β-珠蛋白靶標的開發和商業化許可證。

該公司使用基於市場的方法來確定非獨家研究許可的ESSP，金額為$1.0百萬該公司通過使用比較數據，包括在公司內部談判和執行的許可內研究協議，來確定ESSP。在相對基礎上，$0.5成交價的百萬分配給了非獨家研究許可。

前述ESSP反映了相關研究領域固有的風險水平和預期成功概率。

收入的確認

本公司認定非獨家研究許可是象徵性的知識產權，因為Vertex通過本公司的持續活動從許可中獲得價值，因此，與非獨家研究許可相關的收入在安排期限內按比例確認。在執行JDA後，授予了血紅蛋白病和β-珠蛋白靶標的聯合獨家研究、開發和商業化許可證。本公司確定，與這些許可證相關的收入是在2017年12月JDA開始交付的某個時間點確認的。由於Vertex擁有獲得四個額外獨家許可以開發和商業化四個額外合作目標的選擇權，因此公司決定，分配給這些重大權利的對價將包括在獨家許可的交易價格中，並在Vertex行使選擇權或到期時在某個時間點予以確認。由於本公司有權向Vertex支付直接與本公司迄今已完成的研發服務業績價值相對應的對價，因此本公司根據ASC 606-10-55-18中的實際權宜之計，將與研發服務相關的收入確認為發票。

已確認與Vertex協議相關的收入

根據Vertex協議確認的截至2020年9月30日的三個月和九個月的收入分別為不是的T材質。根據Vertex協議確認的截至2019年9月30日的三個月和九個月的收入為$211.9百萬美元和$212.1分別為百萬美元。

截至2020年9月30日，0.6與Vertex協作相關的當前遞延收入為百萬美元，而與此相比0.9截至2019年12月31日，達到100萬。截至2020年9月30日，11.8與Vertex協作相關的非當前遞延收入為100萬美元，與2019年12月31日持平。分配給剩餘履約義務的交易價格為#美元。12.0百萬

頂點協議下的里程碑

該公司已經評估了可能收到的與Vertex協議相關的里程碑。如上所述，該公司有資格獲得最高$410.0Vertex在2019年第四季度許可的三個協作目標中的每一個的額外開發、監管和商業里程碑以及產品淨銷售額的版税均為100萬美元。對於每個協作目標，每個里程碑僅支付一次，而不管定向到此類協作目標的實現相關里程碑事件的產品數量有多少。

15

 

該公司有資格獲得最高可達$的潛在未來付款800.0在DMD和DM1項目的特定研究、開發、監管和商業里程碑成功實現的基礎上，DMD和DM1項目獲得了100萬美元的收入。如上所述，美元的第一個研究里程碑25.0成交價中包括了一百萬美元。T他的金額於2019年12月31日在濃縮綜合資產負債表上作為合同資產計入預付費用和其他流動資產。這一里程碑是在2020年第一季度實現的，並在2020年第二季度支付。該公司還有資格就此協作可能產生的任何產品的未來淨銷售額獲得分級版税；但是，該公司可以選擇放棄DM1里程碑和版税，以便在全球範圍內共同開發和共同商業化所有DM1產品。

截至2020年9月30日，剩餘的每一個里程碑都完全受到限制。考慮到臨牀開發的性質和CRISPR/CAS9技術的階段，獲得研究和開發里程碑的事件是否會實現是不確定的。剩餘的研究、開發和監管里程碑將受到限制，直到收入可能不會出現重大逆轉。商業里程碑和特許權使用費主要與知識產權許可有關，並由基於銷售或使用的門檻確定。商業里程碑和特許權使用費將根據特許權使用費確認限制進行核算，並將作為受限可變考慮因素進行核算。該公司對每個商業里程碑應用版税確認限制，在隨後銷售授權產品(實現每個里程碑)之前，不會確認每個里程碑的收入。

ASC 808下的會計分析

關於2019年協議，本公司確定了以下合作要素，這些要素與2015年協議確定的內容相同，並在ASC 808項下計入：(I)共享產品的開發和商業化服務；(Ii)後續產品的研發服務；以及(Iii)委員會參與。與研發相關的成本分擔的相關影響包括在研發費用中。與公司提供服務相關的費用歸類為研發費用。從Vertex收到的部分報銷費用的付款被記錄為研究和開發費用的減少。

在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，公司確認了$12.5百萬美元和$31.5分別與Vertex協議相關的百萬研發費用。在截至2019年9月30日的三個月和九個月內，公司確認了$7.5百萬美元和$21.3分別與Vertex協議相關的百萬研發費用。截至2020年9月30日的三個月和九個月的研發費用扣除美元6.8百萬美元和$17.8分別從Vertex獲得百萬美元的報銷。截至2019年9月30日的三個月和九個月的研發費用扣除美元3.8百萬美元和$11.8分別從Vertex獲得百萬美元的報銷。

ASC 730環境下的會計分析

關於2019年Vertex協議，本公司和Vertex同意一中的四經修訂的2015年協議的剩餘選擇權將不會被行使；相反，本公司將針對特定目標進行研究和開發活動。Vertex將有權在IND提交後共同開發和共同商業化指定的目標，以換取50公司自協議生效之日起通過IND備案產生的研發費用的%。如果Vertex沒有在指定的時間段內行使其選擇權，則Vertex有資格獲得最高$395.0潛在的指定研究、開發、監管和商業里程碑以及未來淨銷售額的分級個位數版税為100萬美元。

在這方面，公司認定，為了使公司獲得就指定目標進行研究和開發活動的權利，公司放棄了收取期權行權金#美元的權利。10.0來自Vertex的100萬美元，作為非現金對價包括在上述2019年協議的交易價格中。該公司隨後通過免除Vertex欠下的#美元款項，重新獲得了對指定目標的權利。10.0百萬美元，用於代表正在進行的研究和開發的許可證，因此，$10.02019年協議的執行全額支出了100萬美元的非現金對價。本公司還決定，通過IND為指定目標提供的研究和開發服務，以及未來開發和商業化里程碑的任何付款，以及指定目標的基於銷售的里程碑和特許權使用費，將在ASC 730項下計入研究和開發成本，並在發生時支出。此外，本公司還決定，如果本公司選擇在全球範圍內共同開發和共同商業化所有DM1產品，將在行使期權費用時將期權費用記錄為研發費用。

16

 

協議與拜耳醫療有限責任公司(Bayer Healthcare LLC)合作

摘要

在……上面2015年12月19日此外，公司與拜耳達成協議，成立合資公司，專注於研究和開發治療血液疾病、失明和先天性心臟病的新療法。在……上面2016年2月12日，公司和拜耳完成了合資實體Casebia的組建。拜耳和該公司分別收到了一份50%的股權，以換取他們各自對實體的貢獻。當時，本公司還與卡塞比亞簽訂了單獨的服務協議，根據該協議，本公司同意提供有償的研發服務。這些協議統稱為《2015年卡西比亞協議》。

2019年12月13日，本公司、拜耳和卡塞比亞進行了一系列交易，其中，本公司通過這些交易收購了100於Casebia的合夥權益(或退休協議)中，本公司與拜耳終止其合資企業或合資企業終止協議，而本公司與拜耳訂立新的購股權協議或2019年購股權協議。這些協議統稱為“2019年卡西比亞協議”。

關於退休協議，Casebia註銷了拜耳的未償還合夥權益，以換取$22.0百萬減去某些估計的中期運營費用$6.0百萬美元，公司收購了100卡塞比亞的合夥權益的%。

關於訂立退休協議，本公司、拜耳和卡塞比亞簽訂了合資企業終止協議。就此，本公司與拜耳同意自二零一五年十二月起終止合資協議。根據合資企業終止協議，卡西比亞擁有的專利由本公司和拜耳共同擁有，但須遵守其中授予的某些獨家許可。根據合資企業終止協議，公司和拜耳各自保留各自貢獻的知識產權的權利。

關於訂立退休協議及合資企業終止協議，本公司與拜耳亦訂立2019年購股權協議，根據該協議，本公司承諾投資(其中包括 在“會計分析-2019年卡塞比亞協議的會計”中描述的某些研究和開發活動中的具體金額。此外，拜耳還擁有共同開發和共同商業化的期權(可在未來事件定義的特定行使期內行使，但在任何情況下不得超過2019年期權協議生效日期後5年)二用於診斷、治療或預防某些自身免疫性疾病、眼科疾病或血友病A類疾病的產品。如果拜耳選擇共同開發和共同商業化產品，雙方將就該產品協商並簽訂共同開發和共同商業化協議或共同商業化協議，拜耳將負責50公司為該產品未來發生的研發成本的%。拜耳將收到50銷售該產品的所有利潤的%，並將負責50佔所有損失的%。

如果拜耳選擇行使其共同開發和共同商業化產品的選擇權，拜耳將一次性賺取$20.0支付給本公司的百萬美元或期權付款，一旦雙方簽署有關該可選產品的共同商業化協議，將不予退還。期權付款是應付拜耳根據2019年期權協議首次行使期權時只有一次。

此外，在拜耳就任選產品行使其選擇權和/或簽署共同商業化協議後，自該共同商業化協議生效之日起至該生效日期三個月週年日或該共同商業化協議的90天談判過程中以較早者為準的期間內，拜耳有權就開發和商業化該可選產品的獨家許可進行談判。如果拜耳行使該權利，雙方將按雙方同意的條款就該可選產品簽訂獨家許可協議。此外，為該等可選產品支付的期權付款將計入根據該獨家許可證或與2019年期權協議相關訂立的任何其他獨家許可證到期支付的款項。

任何一方均可在另一方實質性違約時終止2019年期權協議，但須遵守特定的通知和補救條款。如果拜耳開始或參與質疑2019年期權協議標的產品的研究、開發、製造或商業化所需或有用的任何公司專利的有效性或可執行性的任何行動或程序，本公司也可終止2019年期權協議。拜耳還可以在公司破產或資不抵債時終止2019年期權協議，或在發出書面通知後隨時為方便起見終止2019年期權協議。

17

 

會計分析

2015年卡塞比亞協議的核算

於二零一六年，本公司錄得權益法投資#美元。36.5本公司於Casebia的權益的公允價值為百萬美元，其後錄得相同金額的未實現權益法虧損。公司沒有進一步的合同義務向Casebia提供現金融資，因此，除了最初的股本金額之外，沒有記錄任何額外的損失。截至2019年9月30日的三個月和九個月，Casebia的淨虧損為$22.6百萬美元和$54.9分別為百萬美元。超過公司在Casebia的權益法投資的未確認權益法虧損為#美元。70.1截至2019年9月30日，達到100萬。

2019年Casebia協議之前的其餘業績義務包括研發服務，這些服務在ASC 606下記錄為收入，以及與Casebia的成本分擔活動與共享研究和技術許可證相關，這些活動在ASC 808下記錄為成本/利潤分擔安排，成本分擔的相關影響包括研發費用。所有履約義務在2019年Casebia協議執行時終止。

在截至2019年9月30日的三個月和九個月內，公司確認了$0.1百萬美元和$0.5分別有100萬美元的收入與與Casebia的合作相關。在截至2019年9月30日的三個月和九個月內，公司確認了$0.1百萬美元和$0.7百萬美元的研發費用與卡塞比亞的合作有關。截至2019年9月30日止三個月及九個月內，本公司確認權益法投資虧損$3.3百萬美元和$5.5100萬美元，分別與Casebia員工的股票薪酬支出相關。

2019年卡塞比亞協議的核算

本公司確定，退休協議和合資企業終止協議導致本公司獲得Casebia的控股權，應作為2019年期權協議的單獨組成部分入賬。在這樣做的過程中，公司分配了轉移的對價#美元。41.0百萬美元(包括$16.0如下表所示，所購資產扣除購買價格後的淨額為百萬美元，以及#美元25.0使用相對公允價值方法在兩個組成部分之間分配給2019年期權協議的現金(百萬美元)。本公司釐定與取得卡塞比亞控股權益有關的相對公允價值為#美元。32.0與2019年期權協議有關的轉讓代價的相對公允價值為#美元。25.0百萬美元，其中包括$20.2與某些研究和開發活動有關的百萬美元和$4.8與上述某些選項相關的百萬美元。

根據退休協議，本公司確定其已取得一可變權益實體的控股權，併成為該實體的主要受益人。因此，在ASC 810下，整固，本公司根據ASC 805取得的淨資產入賬。業務合併。據此，公司確定收購的一套資產和承擔的負債不符合企業的定義，因為公司沒有獲得集結的勞動力，因此公司沒有獲得能夠產生產出的實質性流程。因此，沒有任何商譽記錄在案。公司計量收到的資產和負債的公允價值，確定相對公允價值為#美元。16.0百萬美元(在支付$16.0拜耳的百萬美元50%利息)，並記錄了該金額與公司賬面金額之間的差額，即零，作為其他收入(費用)中的收益。收到的資產和負債的相對公允價值(不包括Casebia為註銷拜耳在合資企業中的權益而向拜耳支付的1600萬美元)確定如下(以千為單位)：

 

公允價值

 

金額

 

現金和現金等價物

 

$

6,784

 

預付費用和其他流動資產

 

 

2,565

 

財產、廠房和設備、淨值

 

 

9,340

 

經營性租賃資產

 

 

11,003

 

限制性現金

 

 

1,226

 

應計費用和其他流動負債

 

 

(3,915

)

經營租賃負債

 

 

(11,003

)

淨資產

 

$

16,000

 

 

重新獲得的與知識產權有關的權利的價值被確定為微不足道。

18

 

本公司確定2019年期權協議應在ASC 730-20項下入賬，研發費用。該決定乃基於與研究及開發有關的財務風險已轉移至本公司的事實，因為拜耳提供的任何資金的償還完全取決於研究及開發的結果是否會帶來未來的經濟效益。本公司進一步確定，根據2019年期權協議，它有兩項獨立的義務，包括研發服務和未來交付最多二定義字段中的產品選項。債務的相對公允價值被確定為#美元。20.2百萬美元和$4.8分別為百萬美元。由於公司已將其作為為他人進行研究和開發的合同的義務進行了核算，對於提供研究和開發服務的義務，公司將在進行研究時確認對研究和開發費用的抵銷，對於未來為特定領域的產品提供最多兩個選擇權，在選擇權行使較早時(在IND申請提交時或接近選擇權行使時)、到期時，或者當推進計劃的商業合理努力耗盡時，公司將確認對研究和開發費用的抵銷。

在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，公司錄得利益$4.4百萬美元和$8.6分別用於2019年期權協議項下發生的合格費用的研發費用。本公司已記錄$11.6應在資產負債表日起一年內償還的與某些研究和開發義務有關的其他流動負債百萬美元和#美元4.8百萬美元的其他長期負債，包括自資產負債表日起一年後應償還的此類債務的相對公允價值以及期權的相對公允價值.

8.股本

公司有115,172,786截至2020年9月30日的授權普通股，面值為瑞士法郎0.03每股1美元。股本由以下部分組成：

 

 

 

 

 

自.起

 

股本類型

 

條件資本

 

2020年9月30日

 

 

2019年12月31日

 

普通股

 

註冊股本

 

 

71,633,951

 

 

 

61,036,566

 

普通股

 

法定股本

 

 

21,125,426

 

 

 

19,246,503

 

普通股

 

有條件股本-債券或類似債務工具

 

 

4,919,700

 

 

 

4,919,700

 

普通股

 

有條件股本-僱員福利計劃

 

 

17,493,709

 

 

 

18,698,237

 

 

 

總計

 

 

115,172,786

 

 

 

103,901,006

 

 

在市場上提供產品

於2018年8月，本公司訂立公開市場銷售協議SM，或2018年自動櫃員機，與Jefferies LLC或Jefferies合作，根據該ATM，Jefferies能夠不時提供和出售總毛收入高達美元的普通股125.0百萬

2019年8月，在2018年自動取款機按其條款終止後，本公司簽訂了一份新的公開市場銷售協議SM與Jefferies，或2019年自動取款機，根據該自動取款機，公司可以不時提供和出售總毛收入高達$的普通股200.0百萬

在截至2019年9月30日的三個月和九個月內，公司銷售1.5百萬和2.82018年自動取款機下分別有100萬股普通股，淨現金收益為$69.4百萬美元和$121.9扣除手續費#美元后，分別為100萬美元1.5百萬美元和$3.1分別為百萬美元。此外，該公司支付了大約#美元。0.5百萬美元和$0.7在截至2019年9月30日的三個月和九個月內分別繳納印花税100萬美元，並額外積累了$0.6截至2019年9月30日，與2018年自動取款機銷售的證券相關的印花税為100萬美元。

截至2019年12月31日止年度，本公司共發行及出售2.82018年自動取款機下的100萬股普通股，總收益為$120.6100萬美元，扣除股票發行成本$4.4百萬

在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，公司銷售了0.1百萬和1.32019年自動取款機下分別有100萬股普通股，淨現金收益為$9.6百萬美元和$91.9在扣除佣金後，分別為百萬美元0.2百萬美元和$2.4分別為百萬美元。此外，該公司支付了大約#美元。0.4在截至2020年9月30日的三個月和九個月內分別繳納印花税100萬美元，並額外積累了$0.6截至2020年9月30日，與2019年自動取款機下出售的證券相關的印花税為100萬美元。

19

 

2020年7月提供服務

2020年7月，該公司出售了7.4通過承銷的公開發行(包括根據行使承銷商購買額外股份的選擇權出售的股份)發行普通股，公開發行價為#美元。70.00每股淨收益合計為$484.8100萬美元，扣除股票發行成本和印花税$32.5百萬美元，其中$4.9截至2020年9月30日，精簡合併資產負債表上累計了100萬美元。

9.股票薪酬

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月內，公司確認了以下基於股票的薪酬費用(以千為單位)：

 

 

 

截至9月30日的三個月，

 

 

截至9月30日的9個月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

研究與發展

 

$

9,109

 

 

$

6,262

 

 

$

24,492

 

 

$

17,137

 

一般和行政

 

 

8,131

 

 

 

5,081

 

 

 

22,596

 

 

 

15,063

 

權益法投資損失

 

 

-

 

 

 

3,430

 

 

 

-

 

 

 

5,467

 

總計

 

$

17,240

 

 

$

14,773

 

 

$

47,088

 

 

$

37,667

 

 

股票期權活動

下表彙總了截至2020年9月30日的9個月的股票期權活動：

 

 

 

股份

(千)

 

 

加權的-

平均值

行權價格

每股

 

在2019年12月31日未償還

 

 

7,782,437

 

 

$

31.30

 

授與

 

 

1,468,758

 

 

$

56.19

 

已行使

 

 

(1,011,236

)

 

$

22.34

 

取消或沒收

 

 

(307,053

)

 

$

41.35

 

在2020年9月30日未償還

 

 

7,932,906

 

 

$

36.66

 

可於2020年9月30日行使

 

 

3,741,338

 

 

$

28.68

 

已歸屬，預計將於2020年9月30日歸屬

 

 

7,932,906

 

 

$

36.66

 

 

 

截至2020年9月30日，與股票期權相關的未確認薪酬支出總額為美元。105.5百萬美元，公司預計將在剩餘的加權平均期內確認2.6好多年了。

 

限制性股票活動

下表總結了截至2020年9月30日的9個月的限制性股票活動：

 

 

 

受限

股票

 

 

加權的-

平均值

授予日期

公允價值

 

截至2019年12月31日的未歸屬餘額

 

 

699,534

 

 

$

56.53

 

授與

 

 

306,220

 

 

 

49.01

 

既得

 

 

(74,583

)

 

 

50.60

 

取消或沒收

 

 

(33,661

)

 

 

46.23

 

截至2020年9月30日的未歸屬餘額

 

 

897,510

 

 

$

54.84

 

 

截至2020年9月30日，與未歸屬限制性普通股相關的未確認補償費用總額為美元。31.6百萬美元，公司預計將在剩餘的加權平均歸屬期間確認2.0三年了。

20

 

10. 每股普通股股東應佔淨收益(虧損)

每股基本淨收入(虧損)的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨收入(虧損)除以當期已發行普通股的加權平均數。每股攤薄淨收益(虧損)的計算方法是，普通股股東應佔淨收益(虧損)除以當期已發行普通股等價物的加權平均數，包括使用庫存股方法的已發行股票期權和認股權證產生的任何稀釋效應。公司的淨收益(虧損)是指所有呈報期間普通股股東應佔的淨收益(虧損)。

 

下表列出了每股基本淨收益(虧損)和稀釋後每股淨收益(虧損)的計算方法(單位為千，每股金額除外)：

 

 

 

截至9月30日的三個月，

 

 

截至9月30日的9個月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

淨收益(虧損)

 

$

(92,439

)

 

$

138,423

 

 

$

(241,826

)

 

$

36,316

 

基本加權平均已發行普通股

 

 

70,143,481

 

 

 

54,829,057

 

 

 

64,159,224

 

 

 

53,380,123

 

潛在稀釋證券的影響：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

未償還期權

 

 

—

 

 

 

2,612,354

 

 

 

—

 

 

 

2,326,824

 

未歸屬的限制性普通股

 

 

—

 

 

 

157,490

 

 

 

—

 

 

 

114,473

 

員工購股計劃

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

稀釋加權平均已發行普通股

 

 

70,143,481

 

 

 

57,598,901

 

 

 

64,159,224

 

 

 

55,821,420

 

每股普通股基本淨收益(虧損)

 

 

(1.32

)

 

 

2.52

 

 

 

(3.77

)

 

 

0.68

 

稀釋後每股普通股淨收益(虧損)

 

 

(1.32

)

 

 

2.40

 

 

 

(3.77

)

 

 

0.65

 

 

下列普通股等價物不包括在所示時期的稀釋每股淨虧損的計算中，因為計入它們會產生反稀釋效果(以千計)：

 

 

 

 

截至9月30日的三個月，

 

 

截至9月30日的9個月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

未償還期權

 

 

7,932,906

 

 

 

3,791,475

 

 

 

7,932,906

 

 

 

3,911,071

 

未歸屬的限制性普通股

 

 

897,510

 

 

 

13,750

 

 

 

897,510

 

 

 

34,250

 

ESPP

 

 

11,808

 

 

 

—

 

 

 

11,808

 

 

 

—

 

總計

 

 

8,842,224

 

 

 

3,805,225

 

 

 

8,842,224

 

 

 

3,945,321

 

 

 

 

11.入息税

截至2020年9月30日止三個月及九個月內，本公司錄得所得税撥備為$0.2300萬美元和300萬美元1.02000萬美元，分別代表實際税率為-0.2%和-0.4%。截至2019年9月30日止三個月及九個月內，本公司錄得所得税撥備為$0.3百萬美元和$0.4百萬美元，分別代表實際税率為0.2%和1.2%。所得税撥備主要歸因於該公司美國子公司今年迄今的税前收入。法定税率和實際税率的差異主要是由於未受益的收益和虧損的司法組合造成的。該公司對某些不太可能變現的遞延税項資產保留估值準備金。因此，該公司沒有確認與本期在瑞士產生的虧損相關的税收優惠。2020年3月27日，美國頒佈了冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案，或CARE法案，其影響並不是實質性的。巴塞羅那  

21

 

12.關聯方交易

木犀屬

在2019年12月合資企業終止之前，Casebia是ASC 850，下的關聯方。關聯方披露，或ASC 850. 請參閲註釋7，“與拜耳醫療有限責任公司的合資企業。”

頂點

在2018年第四季度，在成為超過的記錄所有者後10%的投票權權益，Vertex成為ASC 850項下的關聯方. 自2019年7月2日起，在成為本公司投票權權益低於10%的記錄所有者後，Vertex不再是ASC 850項下的關聯方。與Vertex製藥公司及其某些子公司達成的協議.”

 

22

 

第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與(I)本季度報告中其他地方的Form 10-Q表中出現的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註以及(Ii)我們經審計的綜合財務報表和相關附註以及管理層對我們於2020年2月12日提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中包括的財務狀況和經營成果的討論和分析一併閲讀。本討論和分析中包含的或本Form 10-Q季度報告中其他地方陳述的一些信息，包括有關我們的業務計劃和戰略以及對我們業務的影響和潛在影響的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括但不限於我們在截至2019年12月31日的10-K表格年度報告中的“風險因素”部分以及在隨後的10-Q表格季度報告中的“風險因素”部分闡述的那些因素，我們對某些事件的實際結果或時間可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果或時間存在實質性差異。

 

冠狀病毒特寫(新冠肺炎)

 

自2020年3月以來，我們一直在評估一種名為SARS-CoV-2(嚴重急性呼吸綜合徵2號)或冠狀病毒(導致冠狀病毒病的冠狀病毒，或新冠肺炎)爆發的新病毒株對實際和潛在業務的影響。由於冠狀病毒大流行，我們已經並可能進一步經歷已經並可能進一步對我們的業務運營和/或相關時間表產生不利影響的中斷、暫停和/或延誤。隨着我們繼續根據州和當地法規重新向更多員工開放我們的辦公室，我們為所有員工保留臨時在家工作程序，但執行必須在現場完成的基本活動的人員和承包商除外。我如果與冠狀病毒大流行相關的負面發展，包括所謂的“死灰復燃”或額外的“浪潮”即將發生，我們可能需要限制我們辦公室和實驗室的現場工作人員；關於我們的血紅蛋白病臨牀試驗，如果我們的某些試驗再次出現以下情況，我們可能會選擇暫停患者劑量。ICU牀位和相關醫療資源變得非常有限再次或政府當局實施額外的商務或旅行限制；w在我們的免疫腫瘤學臨牀試驗方面，參與我們臨牀試驗的研究人員可能不想冒將癌症患者暴露給新冠肺炎的風險，因為患者劑量是在住院環境中進行的；如果我們的第三方供應商和製造商因此而暫停運營，我們供應鏈的某些方面可能會中斷。冠狀病毒大流行對我們的業務運作的最終影響仍然不確定，可能會發生變化，並將取決於未來的發展，這是無法準確預測的。我們會繼續密切監察有關情況。有關冠狀病毒大流行風險的討論，請參閲我們於2020年7月27日提交給美國證券交易委員會(Securities And Exchange Commission)的10-Q表格季度報告第II部分第IA項中的風險因素。

概述

我們是一家領先的基因編輯公司，專注於基於CRISPR/CAS9的療法的開發。CRISPR/CAS9是一項革命性的基因編輯技術，允許對基因組DNA進行精確的定向改變。CRISPR/Cas9在基因編輯中的應用是由我們的科學創始人之一Emmanuelle Charpentier博士共同發明的，她和她的合作者一起發表了一項工作，闡明瞭如何將CRISPR/Cas9(在細菌中發現的一種自然產生的病毒防禦機制)改造成用於基因編輯。我們正在應用這項技術，通過幹擾、糾正或調節與這些疾病相關的基因，潛在地治療一系列罕見和常見的疾病。我們相信，我們的科學專長，加上我們的方法，可能會為目前生物製藥方法取得有限成功的患者提供一種全新的高度活躍和潛在的根治療法。

我們已經建立了涵蓋廣泛疾病領域的治療方案組合，包括血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學和罕見疾病。

我們的主要候選產品CTX001是一種研究、自體、基因編輯的造血幹細胞療法，正在評估用於治療輸血依賴型β地中海貧血(TDT)和嚴重鐮狀細胞疾病(SCD)。CTX001是根據我們和Vertex製藥公司及其某些子公司或Vertex之間的共同開發和共同商業化協議開發的。

23

 

我們和Vertex正在對CTX001進行研究，這是一項1/2期的開放標籤臨牀試驗，名為GRAPH THAL-111，旨在評估單劑CTX001的安全性和有效性在1歲的病人中2至35，使用TDT。 在2019年第四季度，我們擴大了TDT患者羣體CTX001將包括Beta零/Beta零子類型.試驗中的前兩名患者是按順序治療，跟隨 最初兩名患者的數據表示劑量和植入成功，審判開封適用於更廣泛的同時註冊。CTX001已獲得授權再生醫學高級治療，或RMAT，名稱,以及快速通道指定和罕見兒科疾病名稱由美國聯邦藥物管理局(FDA)用於治療TDT. 另外，CTX001用於治療TDTvbl.有，有收到 孤兒藥物名稱，或奇怪的，由FDA和歐洲委員會。在2019年第四季度，我們發佈了第一例接受CTX001治療的患者的初步臨牀數據在正在進行的1/2期臨牀試驗中 TDT。 2020年6月，我們公佈了這名患者15個月的隨訪數據，以及正在進行的TDT 1/2期臨牀試驗中使用CTX001治療的第二名患者的初步數據。

我們和Vertex還在對CTX001進行1/2期開放標籤臨牀試驗，即SCD-121攀登，該試驗旨在評估單劑CTX001在18歲至35歲嚴重SCD患者中的安全性和有效性。與貝塔地中海貧血的試驗類似，試驗中的前兩名患者接受了順序治療，根據最初兩名患者的數據顯示成功的劑量和植入，該試驗開放了更廣泛的同時登記。CTX001已被授予RMAT稱號，以及快速通道稱號和罕見兒科疾病名稱被FDA用於治療SCD。此外，用於治療SCD的CTX001已獲得FDA和歐盟委員會的ODD。此外，CTX001還被歐洲藥品管理局授予治療SCD的優先藥物(PRIME)稱號。在2019年第四季度，我們發佈了正在進行的重症SCD 1/2期臨牀試驗中使用CTX001治療的第一名患者的初步臨牀數據。2020年6月，我們公佈了這位患者9個月的隨訪數據。

此外，我們正在基於我們的基因編輯技術開發我們自己的CAR-T細胞候選產品組合。

CTX110。我們的主要候選藥物CTX110是一種以分化簇19(CD19)為靶點的健康供體基因編輯的同種異體CAR-T研究療法。CTX110正在進行一項正在進行的單臂、多中心、開放標籤臨牀試驗Carbon的研究，該試驗旨在評估幾種劑量水平的CTX110治療複發性或難治性B細胞惡性腫瘤的安全性和有效性。2020年10月，我們發佈了正在進行的碳臨牀試驗的初步頂線數據。

CTX120。CTX120是一種針對B細胞成熟抗原的健康供體衍生基因編輯的同種異體CAR-T研究療法。CTX120正在進行一項正在進行的單臂、多中心、開放標籤臨牀試驗，旨在評估幾種劑量水平的CTX120治療複發性或難治性多發性骨髓瘤的安全性和有效性。CTX120已經收到了FDA的ODD。

CTX130。CTX130是一種針對分化簇70(CD70)的健康供體基因編輯的同種異體CAR-T研究療法，CD70是一種表達在各種實體腫瘤和血液系統惡性腫瘤上的抗原。CTX130正在被開發用於治療實體腫瘤，如腎細胞癌，以及T細胞和B細胞血液病。CTX130正在進行兩個正在進行的獨立的單臂、多中心、開放標籤的1期臨牀試驗，旨在評估幾種劑量水平的CTX130分別用於治療復發或難治性腎細胞癌和各種類型淋巴瘤的安全性和有效性。

考慮到CRISPR/CAS9的眾多潛在治療應用，我們進行了戰略合作，通過獲得特定技術和/或疾病領域的專業知識，拓寬我們可以追求的適應症並加快項目的開發。我們保持着三個廣泛的戰略夥伴關係，在特定疾病領域開發基於基因編輯的療法。

頂點。我們於2015年與Vertex建立了初步合作協議，專注於TDT、SCD、囊性纖維化並選擇其他適應症。2017年12月，我們與Vertex簽訂了聯合開發和商業化協議，作為合作的一部分，共同開發和共同商業化CTX001。2019年6月，我們擴大了合作，進入了一項戰略合作和許可協議，用於開發和商業化治療癌症的產品Duchenne肌營養不良和強直性肌營養不良1型.

ViaCyte。我們於2018年9月與ViaCyte，Inc.(簡稱ViaCyte)簽署了ViaCyte合作協議，以尋求用於治療糖尿病的基因編輯異基因幹細胞療法的發現、開發和商業化。ViaCyte的幹細胞能力和我們的基因編輯能力的結合，有可能使一種貝塔細胞替代產品成為可能，這種產品可能會為患者帶來持久的好處，而不需要免疫抑制。

24

 

拜耳. 在2019年第四季度，我們進行了一系列交易，即拜耳交易，根據這些交易，我們和拜耳終止了2015年的協議，該協議創建了合資企業Casebia治療有限責任合夥企業，或稱Casebia，發現、開發CRISPR/Cas9基因編輯療法並將其商業化，以治療出血性疾病、自身免疫性疾病、失明、聽力損失和心臟病的遺傳原因。在這方面，卡塞比亞成為我們的全資子公司。我們和拜耳還簽訂了一項新的期權協議，根據該協議，拜耳有權在指定的一段時間內共同開發和共同商業化兩種產品，用於診斷、治療或預防某些自身免疫性疾病、眼疾或血友病A疾病，或者在某些情況下，獨家許可該等可選產品。

請參閲我們截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的合併財務報表附註7，瞭解我們與ViaCyte安排的關鍵條款的説明。請參閲本季度報告Form 10-Q中包含的未經審計的簡明綜合財務報表附註7，瞭解我們與Vertex和拜耳安排的關鍵條款的説明。

自2013年10月成立以來，我們已將幾乎所有的資源投入到我們的研究和開發工作中，確定潛在的候選產品，承擔藥物發現和臨牀前開發活動，建立和保護我們的知識產權，組織和配備我們的公司人員，進行業務規劃，籌集資金，併為這些業務提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過私募我們的優先股、發行普通股、可轉換貸款和與戰略合作伙伴的合作協議來為我們的運營提供資金。

到目前為止，我們所有的收入都是協作收入。由於Vertex和Casebia的協作收入，我們在截至2019年12月31日的一年中實現了盈利，但我們預計未來幾年我們的盈利能力不會持續下去。除截至2019年12月31日的年度外，我們自成立以來每年都發生重大淨運營虧損，預計在可預見的未來將繼續出現淨運營虧損。截至2020年9月30日，我們擁有14億美元的現金、現金等價物和有價證券，累計赤字為466.5美元。我們預計在接下來的幾年裏，我們將繼續招致鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計，隨着我們繼續目前的研究計劃和開發活動；尋求確定更多的研究計劃和更多的候選產品；進行支持臨牀前研究的初始藥物應用併為我們的候選產品啟動臨牀試驗；為我們確定和開發的任何其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗；維護、擴大和保護我們的知識產權；進一步開發我們的基因編輯平臺；招聘更多的研究、臨牀和科學人員；與此類人員增長相關的設施成本；發展製造基礎設施；以及與上市公司運營相關的額外成本，我們預計我們的費用將大幅增加。

財務概述

營業收入

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計在不久的將來也不會這樣做。截至2020年9月30日的9個月確認的收入為30萬美元，而截至2019年9月30日的9個月的確認收入為2.126億美元。有關我們收入確認政策的更多信息，請參閲我們於2020年2月12日提交給SEC的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中的附註2“重要會計政策摘要”，以及本Form 10-Q季度報告中包括的未經審計的簡明合併財務報表附註7。

研發費用

研究和開發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的產品發現努力和我們的候選產品開發，其中包括：

 

•

員工相關費用，包括工資、福利和股權薪酬費用；

 

•

代表我們進行研發和臨牀前活動的第三方提供服務的成本；

 

•

購買臨牀前活動和臨牀前研究材料使用的實驗室用品和非資本設備的費用；

 

•

顧問費；

 

•

設施成本，包括租金、折舊和維修費用；以及

 

•

根據我們的第三方許可協議，與獲取和維護許可相關的費用和其他付款。

25

 

R研究和開發成本在發生時計入費用。未來收到的研發商品或服務的不可退還的預付款將延期並資本化。資本化金額在相關貨物交付或提供服務時計入費用。目前，我們無法合理估計或知道完成我們可能確定和開發的任何候選產品的開發所需的工作的性質、時間或估計成本。這是由於與開發此類候選產品相關的眾多風險和不確定性造成的，包括以下方面的不確定性：

 

•

成功完成臨牀前研究和啟用IND的研究；

 

•

成功登記並完成臨牀試驗；

 

•

收到相關監管部門的上市批准；

 

•

建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排；

 

•

獲得並維護專利和商業祕密保護以及非專利專有權；

 

•

經批准後，單獨或與他人合作開展該產品的商業銷售；

 

•

如果患者、醫療界和第三方付款人批准，則接受該產品；

 

•

有效地與其他療法和治療方案競爭；

 

•

批准後持續可接受的安全概況；

 

•

執行和捍衞知識產權、專有權利和索賠；以及

 

•

達到預期適應症的理想藥用特性。

在任何候選產品的開發或我們可能成功開發的任何候選產品隨後的商業化方面，這些變量中的任何一個的結果的變化都可能會顯著改變與該候選產品開發相關的成本、時機和可行性。

除了我們與Vertex合作執行的活動，以及我們在拜耳交易之前與Casebia達成的某些安排外，我們不會逐個項目跟蹤研發成本。

研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的未來，隨着我們當前開發計劃的進展、新計劃的增加以及我們繼續準備監管申報文件，我們的研究和開發成本將大幅增加。這些增加可能包括與實施和擴大臨牀試驗地點相關的成本，以及當前和未來臨牀試驗的相關患者登記、監測、計劃管理和製造費用。此外，我們預計未來我們的研究和開發費用將會增加，因為我們與ViaCyte的合作產生了與研究和開發活動相關的額外成本。

一般和行政費用

一般及行政開支主要包括與僱員有關的開支，包括行政、財務、會計、業務發展及人力資源職能人員的薪金、福利及以權益為基礎的薪酬。其他重大成本包括研發費用中沒有包括的設施成本、與專利和公司事務相關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。

我們預計未來我們的一般和行政費用將增加，以支持持續的研究和開發活動、我們候選產品的潛在商業化以及作為上市公司運營成本的增加。此外，我們預計與我們的某些授權內知識產權相關的第三方專利相關費用的報銷費用將會增加。

26

 

運營結果

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月比較(單位：千)：

 

 

 

截至9月30日的三個月，

 

 

時間段從一段時間到另一段時間

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

變化

 

協作收入

 

$

148

 

 

$

211,928

 

 

$

(211,780

)

業務費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究與發展

 

 

71,008

 

 

$

57,246

 

 

 

13,762

 

一般和行政

 

 

21,539

 

 

$

15,519

 

 

 

6,020

 

業務費用共計

 

 

92,547

 

 

 

72,765

 

 

 

19,782

 

營業收入(虧損)

 

 

(92,399

)

 

 

139,163

 

 

 

(231,562

)

其他收入(費用)，淨額

 

 

160

 

 

$

(466

)

 

 

626

 

所得税前淨收益(虧損)

 

 

(92,239

)

 

 

138,697

 

 

 

(230,936

)

所得税撥備

 

 

(200

)

 

$

(274

)

 

 

74

 

淨收益(虧損)

 

$

(92,439

)

 

$

138,423

 

 

$

(230,862

)

 

協作收入

截至2020年9月30日的三個月的協作收入為10萬美元，而截至2019年9月30日的三個月的協作收入為2.119億美元。減少約2.118億美元，主要是由於我們在2019年第三季度與Vertex合作確認的收入。有關進一步資料，請參閲本季度報告(Form 10-Q)內的未經審計簡明綜合財務報表附註7。

研發費用

截至2020年9月30日的三個月的研發費用為7100萬美元，而截至2019年9月30日的三個月的研發費用為5720萬美元。增加約1380萬美元，主要原因如下：

 

•

增加的員工薪酬、福利和其他員工相關費用690萬美元，其中280萬美元是基於股票的薪酬支出增加，主要是由於增加員工人數以支持整體增長；

 

•

增加的可變研發成本為740萬美元；以及

 

•

增加的設施相關費用為880萬美元。

增加的成本被1030萬美元的許可費支出減少所抵消，這是由於確認了2019年第三季度與我們與Vertex合作相關的非現金對價支出。

一般和行政費用

截至2020年9月30日的三個月，一般和行政費用為2150萬美元，而截至2019年9月30日的三個月為1550萬美元。增加約600萬美元，主要原因如下：

 

•

510萬美元增加的員工薪酬、福利和其他與員工相關的費用，其中310萬美元是基於股票的薪酬支出增加，主要是由於增加了員工人數以支持整體增長；以及

 

•

增加的設施相關費用140萬美元。

其他收入，淨額

截至2020年9月30日的三個月，其他收入為20萬美元，而截至2019年9月30日的三個月的支出為50萬美元。這一變化主要是由於2019年第三季度權益法投資的虧損大於同期現金、現金等價物和有價證券的利息收入。在截至2020年9月30日的三個月裏，權益法投資沒有虧損，考慮到低利率環境，利息收入微乎其微。

 

27

 

比較截至2020年和2019年9月30日的9個月(以千為單位)：

 

 

 

截至9月30日的9個月，

 

 

時間段從一段時間到另一段時間

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

變化

 

協作收入

 

$

349

 

 

$

212,574

 

 

$

(212,225

)

業務費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究與發展

 

 

184,581

 

 

$

130,601

 

 

 

53,980

 

一般和行政

 

 

62,442

 

 

$

46,216

 

 

 

16,226

 

業務費用共計

 

 

247,023

 

 

 

176,817

 

 

 

70,206

 

營業收入(虧損)

 

 

(246,674

)

 

 

35,757

 

 

 

(282,431

)

其他收入(費用)，淨額

 

 

5,804

 

 

 

1,003

 

 

 

4,801

 

所得税前淨收益(虧損)

 

 

(240,870

)

 

 

36,760

 

 

 

(277,630

)

所得税撥備

 

 

(956

)

 

 

(444

)

 

 

(512

)

淨收益(虧損)

 

$

(241,826

)

 

$

36,316

 

 

$

(278,142

)

 

協作收入

截至2020年9月30日的9個月的協作收入為300萬美元，而截至2019年9月30日的9個月的協作收入為2.126億美元。減少約2.122億美元主要是由於我們在2019年第三季度與Vertex合作確認的收入。有關進一步資料，請參閲本季度報告(Form 10-Q)內的未經審計簡明綜合財務報表附註7。

研發費用

截至2019年9月30日的9個月，研發費用為184.6美元，而截至2019年9月30日的9個月的研發費用為130.6美元。增加約5400萬美元，主要原因如下：

 

•

2200萬美元增加的員工薪酬、福利和其他與員工相關的費用，其中740萬美元是增加的基於股票的薪酬支出，主要是由於增加了員工以支持整體增長；

 

•

增加了1920萬美元的可變研發成本；以及

 

•

增加的設施相關費用2050萬美元。

由於確認了2019年第三季度與我們與Vertex合作相關的非現金對價支出，許可費支出減少了1,000萬美元，部分抵消了增加的成本。

一般和行政費用

截至2020年9月30日的9個月，一般和行政費用為6,240萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為4,620萬美元。增加約1620萬美元，主要原因如下：

 

•

1170萬美元增加的員工薪酬、福利和其他與員工相關的費用，其中750萬美元是基於股票的薪酬支出增加，主要是由於增加了員工人數以支持整體增長；以及

 

•

增加的設施相關費用為460萬美元。

其他收入，淨額

截至2020年9月30日的9個月，其他收入為580萬美元，而截至2019年9月30日的9個月的收入為100萬美元。這一變化主要是由於截至2020年9月30日的9個月的現金、現金等價物和有價證券的利息收入，以及截至2019年9月30日的9個月的權益法投資虧損，這是由於在拜耳交易之前對待Casebia員工的股票薪酬。

28

 

流動性與資本資源

截至2020年9月30日，我們擁有約14億美元的現金、現金等價物和有價證券，其中約872.9美元在美國境外持有。

2019年8月，我們簽訂了新的公開市場銷售協議SM與Jefferies或2019年自動取款機(ATM)合作，根據該自動取款機，我們可以不時提供和出售總毛收入高達2.0億美元的普通股。在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，我們在2019年自動取款機下分別出售了10萬股和130萬股普通股，扣除佣金分別為20萬美元和240萬美元后，現金淨收益分別為960萬美元和9190萬美元。此外，在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，我們分別支付了約40萬美元的印花税，截至2020年9月30日，我們還額外積累了60萬美元的印花税，這些印花税與2019年自動取款機下出售的證券相關。

2020年7月，我們通過承銷公開發行740萬股普通股(包括根據行使承銷商購買額外股份選擇權出售的股份)，公開發行價為每股70.00美元，總收益淨額為4.848億美元，扣除股票發行成本和印花税3250萬美元后，其中490萬美元在截至2020年9月30日的濃縮綜合資產負債表中應計。

自成立以來，我們主要發生了運營虧損和累計負現金流，截至2020年9月30日，我們累計赤字466.5美元。我們預計至少在未來幾年內，我們將繼續蒙受損失。我們預計我們的研發以及一般和管理費用將繼續增加，因此，我們將需要額外的資本來為我們的運營提供資金，我們可能會通過公共或私募股權或債務融資、戰略合作或其他來源籌集資金。

資金要求

我們資本的主要用途是，我們預計將繼續用於研究和開發活動、補償和相關費用、實驗室和相關用品、法律和其他監管費用、專利訴訟申請和我們授權知識產權的維護成本，以及一般管理成本。我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將比前幾個時期有所增加，特別是當我們繼續進行研發和臨牀前活動，並啟動臨牀前研究以支持最初的藥物應用時。我們還預計，在發展我們的製造業基礎設施時，我們將產生鉅額資本支出。此外，我們預計與上市公司運營相關的額外成本。

由於我們的研究計劃仍處於開發的早期階段，這些努力的結果還不確定，我們無法估計成功完成任何當前或未來候選產品的開發和商業化所需的實際金額，如果獲得批准，或者我們是否或何時可能實現盈利。在我們能夠產生可觀的產品收入之前(如果有的話)，我們預計將通過股權、債務融資和與我們的合作協議相關的付款相結合的方式來滿足我們的現金需求。我們有權根據我們與Vertex的合作來研究付款。此外，根據我們與Vertex的合作，在每種情況下，我們都有資格按產品賺取付款。除了這個資金來源，我們沒有任何承諾的外部流動資金來源。我們打算在市場條件對我們有利的情況下，考慮通過出售股權或債務證券來籌集額外資金的機會。然而，包括冠狀病毒大流行在內，他説，我們普通股和其他生物製藥公司的交易價格一直非常不穩定。因此，我們可能會面臨通過出售我們的普通股籌集資金的困難，或者這樣的出售可能會以不利的條件進行。此外，經濟衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件，包括冠狀病毒的傳播，可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性的不利影響。如果我們未來通過出售股權或債務證券來籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們現有股東的權利產生不利影響的優惠。如果我們未來通過協作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

29

 

展望

根據我們的研發計劃和與項目進展相關的時間預期，我們預計我們現有的現金將使我們能夠為至少未來24個月的運營費用和資本支出提供資金，而不會影響我們與Vertex合作可能獲得的任何額外收益，以及我們可能完成的任何其他融資交易。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比預期更快地使用我們的資本資源。考慮到我們需要額外的資金來支持我們項目的長期臨牀發展，我們打算在市場條件對我們有利的時候考慮額外的融資機會。

我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括：開發我們的交付技術和我們的基因編輯技術平臺；選擇合適的候選產品進行開發；完成選定候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發；為我們完成臨牀試驗的候選產品獲得監管批准和營銷授權；為候選產品開發可持續和可擴展的製造流程；推出我們直接或與合作伙伴或分銷商獲得監管批准和營銷授權的候選產品並將其商業化；獲得市場對我們候選產品的接受(如果獲得批准)；解決任何相互競爭的技術和市場開發問題；在我們可能加入的任何合作、許可或其他安排中談判優惠條款；與我們的合作者和許可人保持良好關係；維護、保護和擴大我們的知識產權，包括專利、商業祕密和專有技術；以及吸引、聘用和留住合格人員。

現金流

下表提供了有關以下每個時期的現金流的信息(以千為單位)：

 

 

 

截至9月30日的9個月，

 

 

時間段從一段時間到另一段時間

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

變化

 

經營活動提供(用於)的現金淨額

 

$

(157,154

)

 

$

53,301

 

 

$

(210,455

)

投資活動所用現金淨額

 

 

(336,926

)

 

 

(5,732

)

 

 

(331,194

)

融資活動提供的現金淨額

 

 

603,525

 

 

 

126,265

 

 

 

477,260

 

匯率變動對現金的影響

 

 

5

 

 

 

(14

)

 

 

19

 

現金淨增(減)額

 

$

109,450

 

 

$

173,820

 

 

$

(64,370

)

 

經營活動中使用的淨現金

截至2019年9月30日的9個月，運營活動中使用的淨現金為157.2美元，而截至2019年9月30日的9個月，運營活動提供的現金為5,330萬美元。截至2020年9月30日的9個月，運營活動中使用的淨現金由2.418億美元的淨虧損推動，但被5470萬美元的非現金支出所抵消，非現金支出主要與基於股票的薪酬和折舊有關，以及2020年第二季度從Vertex收到2500萬美元的里程碑付款帶來的淨營運資本收益。截至2019年9月30日的9個月，運營活動提供的淨現金主要是由於我們在2019年第三季度與Vertex合作產生的收入淨收入。有關進一步資料，請參閲本季度報告(Form 10-Q)內的未經審計簡明綜合財務報表附註7。

用於投資活動的淨現金

截至2020年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金為3.369億美元，而截至2019年9月30日的9個月為570萬美元。用於投資活動的淨現金增加主要包括購買有價證券。

融資活動提供的淨現金

截至2020年9月30日的九個月，融資活動提供的淨現金為6.035億美元，而截至2019年9月30日的九個月為1.263億美元。截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金包括2020年7月通過包銷公開發行740萬股普通股所得收益，扣除3250萬美元后，現金收益淨額為4.848億美元，其中490萬美元在截至2020年9月30日的簡明綜合資產負債表上應計。此外，還發行了130萬股與我們的公開市場銷售協議相關的普通股。SM，這導致淨現金收益為9190萬美元，扣除240萬美元的佣金，不包括截至2020年9月30日應計的60萬美元印花税，以及扣除發行成本的期權行使收益。

30

 

合同義務

我們的合同義務和承諾的披露在我們於2020年2月12日提交給SEC的截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中進行了報告。與我們以前在Form 10-K年度報告中披露的合同承諾和義務相比，沒有發生重大變化，但本Form 10-Q季度報告中包括的未經審計的簡明綜合財務報表附註6中描述的某些租賃承諾除外。

表外安排

截至2020年9月30日，我們沒有任何根據適用的SEC規則定義的表外安排。

關鍵會計政策與重大判斷和估計

對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些報表是我們根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。我們認為，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績非常重要。我們稱這些政策是關鍵的，因為這些特定領域通常需要我們在作出估計時對不確定的事項做出判斷和估計，而本可以使用不同的估計-這也是合理的。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括下面更詳細描述的那些。吾等根據過往經驗及我們認為在當時情況下合理的其他特定市場或其他相關假設作出估計，其結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並不容易從其他來源顯現。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。

我們認為，我們最關鍵的會計政策是與收入確認、可變利益實體和基於股權的薪酬相關的政策，我們在2020年2月12日提交給SEC的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中討論的會計政策沒有變化。

近期會計公告

有關近期會計聲明的討論，請參閲本季度報告(Form 10-Q)中包含的未經審計的簡明綜合財務報表附註1。

第三項關於市場風險的定性和定量披露

利率敏感度

我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截至2020年9月30日，我們擁有14億美元的現金、現金等價物和有價證券，主要投資於美國國債和政府機構證券、公司債券、商業票據和貨幣市場賬户，投資於美國政府機構證券。由於這些工具的保守性質，我們不認為我們有實質性的利率風險敞口。如果利率增加或減少1%，我們的投資組合的公允價值將增加或減少一個微不足道的數額。

外幣匯率風險

由於我們的海外業務，我們面臨着外幣匯率變動的風險，主要是瑞士法郎和英鎊對美元的匯率變動。目前的風險主要來自現金、應付賬款以及公司間應收賬款和應付賬款。外匯匯率的變化會影響我們的綜合經營報表，並扭曲不同時期之間的比較。到目前為止，外幣交易損益對我們的財務報表沒有重大影響，我們也沒有進行任何外幣套期保值交易。

第(4)項控制和程序。

管理層對我們的信息披露控制和程序的評估

我們維持信息披露控制和程序，旨在確保我們根據1934年“證券交易法”提交或提交的報告中需要披露的信息：(1)在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告；(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時決定所需披露的信息。

31

 

自.起九月 30, 2020在首席執行官和首席財務官的參與下，我們的管理層評估了我們的披露控制和程序(如1934年證券交易法規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義的)的有效性。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，而管理當局在評估可能的控制和程序的成本效益關係時，必須運用其判斷。我們的首席執行官和首席財務官根據上述評估得出結論，截至九月 30, 2020，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

財務報告內部控制的變化

在截至2020年9月30日的季度內，根據1934年證券交易法頒佈的規則13a-15(F)和15(D)-15(F)中對財務報告的內部控制的定義，我們對財務報告的內部控制沒有發生變化，這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

32

 

第II部分-其他資料

我們可能會不時捲入與正常業務過程中產生的索賠有關的訴訟或其他法律程序。目前，我們的管理層認為，沒有針對我們的索賠或行動可能對我們的業務產生實質性的不利影響。

 

在截至2019年12月31日的財政年度，我們的Form 10-K年度報告“第3項.法律訴訟”中披露的法律訴訟沒有實質性的進展於2020年2月12日提交給美國證券交易委員會。

第5項其他資料

關於我們之前在截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中披露和描述的‘115幹擾，專利審判和上訴委員會於2020年9月確認了其決定，拒絕CVC集團從其最早的兩項臨時專利申請中獲益，因此，CVC集團仍然是初級方，以確定哪個實體最先發明瞭有爭議的發明。

項目6.展品

作為本季度報告10-Q表的一部分提交的展品列於下面的展品索引中。

 

陳列品

數

 

文件説明

 

 

 

10.1†

 

由註冊人和105 W第一街業主L.L.C.之間簽訂的租約，日期為2020年7月24日(本文通過參考公司於2020年7月27日提交的當前10-Q表格報告的附件10.1併入)

 

 

 

31.1*

 

根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第302節對行政總裁的認證

 

 

 

31.2*

 

根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第302節認證首席財務官

 

 

 

32.1*+

 

根據美國法典第18編第1350條的認證，該認證是根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節通過的

 

 

 

101.INS*

 

內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。

 

 

 

101.SCH*

 

內聯XBRL分類擴展架構文檔

 

 

 

101.CAL*

 

內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔

 

 

 

101.DEF*

 

內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔

 

 

 

101.LAB*

 

內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔

 

 

 

101.PRE*

 

內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔

 

 

 

104*

 

封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含附件101中包含的適用分類擴展信息。*)

 

*

謹此提交。

+

隨附於本10-Q表格季度報告附件32.1的認證並不被視為已提交給美國證券交易委員會(SEC)，且不得通過引用的方式納入CRISPR治療公司根據1933年“證券法”(修訂本)或1934年“證券交易法”(修訂本)提交的任何文件，無論該文件是在本10-Q表格日期之前或之後做出的，無論該文件中包含的任何一般註冊語言如何。

†

這個展品的機密部分被省略了。

 

33

 

簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。

 

 

CRISPR治療公司

 

 

 

日期：2020年10月28日

依據：

/s/Samarth Kulkarni

 

 

薩馬思·庫爾卡尼

 

 

首席執行官

 

 

(首席行政主任)

 

 

 

日期：2020年10月28日

依據：

/s/Michael Tomsicek

 

 

邁克爾·湯姆西克(Michael Tomsicek)

 

 

首席財務官

 

 

(首席財務官)

 

34