美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格10-Q

(馬克一)

截至2020年6月30日的季度

或

在由至至的過渡期內

委員會檔案第001-36510號

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

(章程中規定的註冊人的確切姓名)

巴拉廣場東3號，506套房

賓夕法尼亞州巴拉·辛維德，郵編19004

(主要執行機構地址，包括郵政編碼)

註冊人電話號碼，包括區號：(844)511-9056

根據該法第12(B)條登記的證券：

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是，否，☐

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是，否，☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。是，☐否

截至2020年7月31日，已發行的註冊人普通股有15,356,206股，每股面值0.001美元。

前瞻性陳述

這份關於Form 10-Q的季度報告或季度報告包含關於我們及其子公司的前瞻性陳述，符合1933年“證券法”(“證券法”)第27A條和1934年“證券交易法”(“交易法”)第21E節的定義。這些前瞻性陳述旨在納入“1995年私人證券訴訟改革法”為前瞻性陳述提供的避風港。前瞻性陳述不是歷史事實的陳述，可以通過使用“相信”、“預期”、“可能”、“可能”、“應該”、“項目”、“計劃”、“目標”、“目標”、“潛在”、“估計”、“形式”、“尋求”、“打算”或“預期”或其否定或類似的術語來識別。前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：

您應該假設此報告中顯示的信息是準確的，僅作為其日期。本季度報告中的任何前瞻性陳述都反映了我們對未來事件或未來財務表現的當前看法，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，這些風險、不確定因素和其他因素可能會導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。可能導致或促成此類差異的因素包括但不限於，我們於2020年6月26日提交的當前8-K/A表格報告中討論的因素，以及在第二部分第1A項下列出的因素。本季度報告的風險因素。新的因素時有出現，我們無法預測會出現哪些因素。此外，我們無法評估每個因素對我們業務的影響，或任何因素或因素組合可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中包含的結果大不相同的程度。鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除非法律另有要求，否則我們沒有義務在本報告發布之日之後以任何理由更新或修改這些前瞻性陳述，即使將來有新的信息可用。

本季度報告還包含有關我們的行業、我們的業務和某些疾病的市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的估計規模以及某些醫療條件的發病率和流行率的數據。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上會受到不確定因素的影響，實際事件或情況可能與該信息中反映的事件和情況大不相同。除非另有明確説明，否則我們從報告、研究調查、研究和由市場研究公司和其他第三方準備的類似數據、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源獲得本行業、業務、市場和其他數據。

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

索引

2020年5月28日，拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)(前身為Zafgen，Inc.)(“Larimar”)，完成了與Chdrial Treeutics，Inc.的反向合併。根據日期為2019年12月17日的合併協議和計劃(經修訂)的條款，由Larimar，Chdrial，Larimar，Zordich Merge Sub，Inc.的全資子公司Larimar，Chdrial，Inc.合併子公司(“合併子公司”)與Chdrial Holdings，LLC(“控股”)(“合併協議”)訂立協議，據此，合併子公司與合併子公司合併並併入合併子公司，而合併子公司作為Larimar的全資附屬公司繼續存在(“合併協議”)。

出於會計目的，根據美國普遍接受的會計原則(“美國公認會計原則”)，合併被視為“反向資產收購”，Chdrial被認為是會計收購方。因此，Chdrial公司的歷史經營業績取代了Larimar公司在合併前所有時期的歷史經營業績，合併後的所有時期，合併後公司的經營結果都包括在公司的財務報表中。

這份Form 10-Q季度報告與本公司截至2020年6月30日的季度有關，其中包括合併完成的日期，因此是本公司的第一份定期報告，其中包括合併後公司的經營業績，包括Chdrial。

除非上下文另有要求，本報告中提及的“公司”、“合併公司”、“我們”、“我們”或“我們”是指Larimar治療公司。在提及“Larimar”及其附屬公司時，“Larimar”指的是合併完成後的本公司，而“Zafgen”指的是合併完成前的本公司。

2

第一部分-財務信息

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

壓縮合並資產負債表

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

3

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

簡明合併經營報表和全面虧損

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

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拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

簡明合併變動表

股東權益(虧損)

(單位為千，共享數據除外)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

5

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

簡明合併現金流量表

(單位：千)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

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拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

簡明合併財務報表附註

(未經審計)

拉里瑪治療公司及其子公司(“本公司”或“拉里瑪”)是一家臨牀階段的生物製藥公司，利用其專有知識開發目前無法治癒的線粒體疾病的治療方法。該公司一直專注於弗里德里希共濟失調，這是一種進行性疾病，影響到多個身體系統，特別是大腦和心臟。CTI-1601是該公司第一階段臨牀開發的主要候選產品，它利用一種細胞穿透肽將Friedreich共濟失調中缺乏的蛋白質Frataxin運送到線粒體，據信在那裏它會被加工成成熟的Frataxin，並在線粒體新陳代謝中變得活躍。

該公司受到生物技術行業商業化前公司常見的風險和不確定因素的影響，包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、遵守政府規定以及獲得額外資本為運營提供資金的能力。目前正在開發的候選藥物在商業化之前將需要廣泛的非臨牀和臨牀測試和監管批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員和基礎設施，以及廣泛的合規報告能力。即使該公司的藥物開發努力取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。

2020年3月，世界衞生組織宣佈一種新的冠狀病毒株新冠肺炎爆發，這是一種全球性的大流行。隨着病毒的傳播，這次爆發正在給世界各地的企業和市場造成重大破壞。對公司經營和財務業績的影響程度將取決於未來的事態發展，包括大流行的持續時間、蔓延和強度，以及政府、管理部門和私營部門的反應，所有這些都是不確定和難以預測的。雖然公司目前無法估計大流行的財務影響，但如果大流行繼續演變成嚴重的全球危機，可能會對公司的業務、經營業績、財務狀況和現金流產生重大不利影響。財務報表沒有反映大流行造成的任何調整。

這場大流行導致該公司研究CTI-1601的第一階段臨牀試驗在完成兩個隊列後在弗里德里希共濟失調患者中暫時停止。自2020年7月，該公司已恢復SAD一期臨牀試驗，目前該公司正在一個臨牀試驗點進行臨牀試驗。由於弗里德里希共濟失調是一種罕見疾病，臨牀試驗地點附近的患者數量有限，臨牀試驗患者從全美各地趕到臨牀試驗地點參加。給藥後，患者在臨牀研究單元中保持一段時間的隔離狀態。與新冠肺炎相關的旅行建議和感染風險增加了前往本公司臨牀試驗地點服藥的患者的風險，本公司預計為安全運送和隔離參與試驗的患者將產生額外的臨牀試驗成本。雖然正在進行的第一階段臨牀試驗的一線結果最初預計在2020年底，但新冠肺炎的持續影響導致臨牀試驗時間表的延遲，導致目前預計2021年上半年的一線結果。由於可能實施的與新冠肺炎大流行相關的額外旅行和醫院限制，包括新冠肺炎病例在某些地理區域再次出現，本公司可能會在臨牀試驗時間表上遇到額外的延遲。

與Zafgen合併

2019年12月17日，Zafgen，Inc.(“Zafgen”)，軟骨病治療公司。(“Chedrial”)，Zordich Merge Sub，Inc.合併子公司(“合併子公司”)與合併子公司的唯一股東Chdrial Holdings，LLC(“控股”)訂立經二零二零年三月九日修訂的合併協議及計劃(“合併協議”)，據此，合併子公司與合併子公司合併並併入合併子公司，而合併子公司將作為本公司的全資附屬公司及合併後尚存的法團繼續存在(“合併”)。

根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則(“GAAP”)，該交易作為反向收購入賬。根據這一會計方法，就財務報告而言，Chdrial被視為會計收購人。這一決定主要基於這樣的事實，即緊隨合併之後：(1)Chronal的股東擁有公司的絕大多數投票權。

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合併後的公司；(2)合併後公司的董事會多數由基德瑞爾根據合併條款指定的董事組成；(3)基德瑞爾管理層的現有成員將是合併後公司的管理層。由於Chdrial已被確定為合併中的會計收購方，而不是合法收購方，因此在財務會計準則委員會(“FASB”)會計準則編纂(“ASC”)主題805“企業合併”的指導下，合併被視為反向收購。因此，聯合公司的歷史財務報表是合併後公司的歷史財務報表。由於合併已作為資產收購入賬，商譽並未計入壓縮合並資產負債表。

根據合併協議條款，合併已於2020年5月28日完成。此外，就在合併完成之前，扎夫根對扎夫根的普通股進行了12%的1/12反向股票拆分，每股票面價值0.001美元(“扎夫根普通股”)。在此之前，扎夫根對其普通股進行了12%的反向股票拆分(“反向股票拆分”)，每股票面價值為0.001美元(“扎夫根普通股”)。於合併生效時間(“生效時間”)，緊接生效時間前已發行的每股面值0.001美元的凱德瑞普通股(“凱德瑞普通股”)按合併協議所載的交換比率轉換為收取Zafgen股份的權利。在反向股票拆分後的有效時間，交換比率被確定為60,912.5005,000股Zafgen普通股換1股軟體普通股(“交換比率”)。在2020年5月28日合併完成時，Zafgen根據實施下文所述的反向股票拆分後的兑換比率，向Holdings發行了總計6,091,250股普通股(“合併股份”)。控股公司隨後將合併後的股份分配給其成員。

此外，根據合併協議中討論的換股係數，控股公司普通股可行使的所有未行使期權成為Zafgen普通股可行使的期權。與合併有關的是，Zafgen更名為Larimar治療公司。合併完成後，軟骨病治療公司(Chdrial Treeutics，Inc.)成為本公司的全資子公司。如本文所用，“公司”一詞是指，在合併之後的一段時間內，以及在合併之前的一段時間內，拉里瑪及其子公司、Chdrial Treateutics Inc.及其直接和間接子公司(視情況而定)。

陳述的基礎

簡明合併財務報表包括Larimar公司及其全資子公司、Chdrial治療公司、Chdrial治療IP LLC、Zafgen證券公司、Zafgen Australia Pty有限公司和Zafgen Animal Health，LLC的賬户。所有公司間餘額和交易均已註銷。隨附的簡明綜合財務報表是按照美國公認會計準則編制的。除非另有説明，所有提及普通股和每股金額的內容也都進行了調整，以反映交換比率。

反向股票拆分

2020年5月28日，就在合併完成之前，Zafgen進行了反向股票拆分。因此，隨附的綜合財務報表及其附註所列所有期間的所有股份和每股金額已追溯調整(如適用)，以反映反向股票拆分。沒有發行與反向股票拆分相關的零碎股份。除非另有説明，所有提及普通股和每股金額的內容也都進行了調整，以反映交換比率。

持續經營評估

根據會計準則更新(“ASU”)第2014-15號，披露實體作為持續經營企業的能力的不確定性，本公司已評估是否存在某些條件和事件(綜合考慮)，使人對本公司在綜合財務報表發佈之日起一年內作為持續經營企業繼續經營的能力產生重大懷疑。截至這些簡明綜合財務報表的發佈日期，該公司預計其現金和現金等價物將足以支付自這些財務報表發佈之日起至少未來12個月的預測運營費用和資本支出需求。

自成立以來，該公司出現了嚴重的運營虧損和運營現金流為負的情況。該公司尚未將任何產品商業化，預計幾年內不會從任何產品的商業銷售中獲得收入(如果有的話)。該公司預計其研發以及一般和行政費用將繼續增加，因此將需要額外的資本來為其未來的運營提供資金，這些資金可能通過股票發行、債務融資、

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其他第三方融資、營銷和分銷安排、其他合作、戰略聯盟和許可安排。

到目前為止，該公司的運營資金主要來自出售普通股的收益、購買普通股的預付資金認股權證和控股公司的捐款。2020年，該公司完成了合併，並收購了Zafgen在緊接合並前持有的4290萬美元的現金、現金等價物、限制性現金和可銷售債務證券。該公司還通過非公開發售普通股和預融資認股權證籌集了7540萬美元(扣除發售成本)，以購買與合併相關的普通股，並在合併結束後立即購買普通股。此外，在合併前的2020年，公司從控股公司獲得了1800萬美元的出資額。

如果公司無法在需要時獲得未來資金，公司可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化前努力，這可能會對其業務前景產生不利影響，或者公司可能無法繼續運營。不能保證公司將成功地以公司可以接受的條款獲得足夠的資金，為持續運營提供資金(如果有的話)。

未經審計的中期財務信息

截至2019年12月31日的簡明綜合資產負債表來源於公司經審計的財務報表，但不包括GAAP要求的所有披露。隨附的截至2020年6月30日的未經審核簡明綜合財務報表以及截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的未經審計簡明綜合財務報表，是由本公司根據美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)的規則和規定為中期財務報表編制的。通常包含在根據公認會計原則編制的財務報表中的某些信息和腳註披露已根據此類規則和條例予以濃縮或省略。然而，本公司相信所披露的資料足以使所呈報的資料不具誤導性。這些簡明綜合財務報表應與公司截至2019年12月31日的年度經審計的綜合財務報表及其附註一起閲讀，這些附註包括在公司於2020年6月26日提交的當前8-K/A表格報告中。管理層認為，所有調整(僅包括公平陳述本公司截至2020年6月30日的簡明綜合財務狀況所需的正常經常性調整)，以及截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的簡明綜合經營業績和現金流，均已進行。截至2020年6月30日的三個月和六個月的運營結果不一定表明截至2020年12月31日的一年可能預期的運營結果。

預算的使用

按照公認會計準則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表日期的資產和負債報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。這些綜合財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於研究和開發費用的應計費用、基於股票的獎勵的估值和租賃的估值。由於作出估計所涉及的固有不確定性，未來期間報告的實際結果可能會受到這些估計的變化的影響。在持續的基礎上，該公司評估其估計和假設。

信用風險和重要供應商的集中度

可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物。該公司通常在金融機構的各種經營賬户中保持現金餘額，管理層認為這些賬户的信用質量很高，金額可能超過聯邦保險的限額。該公司沒有經歷過與其現金和現金等價物相關的虧損。

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該公司高度依賴第三方製造商為其計劃中的研究和開發活動提供產品。該公司依賴並預計將繼續依賴少數製造商向其供應與這些計劃相關的活性藥物成分和配方藥物的要求。這些計劃可能會受到這些製造服務或活性藥物成分和配方藥物供應嚴重中斷的不利影響。

現金和現金等價物

該公司將購買之日到期日為三個月或以下的所有高流動性投資視為現金等價物。截至2020年6月30日，現金等價物包括貨幣市場基金、美國政府證券和公司債券。截至2019年12月31日，公司沒有現金等價物。

可出售的債務和證券

可交易債務證券包括原始到期日大於90天的債務投資。該公司將其可銷售的債務證券歸類為可供出售。因此，這些投資以公允價值計入，公允價值以市場報價為基礎。當公允價值低於攤餘成本時，估計預期的信用損失金額。與信貸相關的減值金額在淨收益中確認；剩餘減值金額和未實現收益在股東權益中作為累計其他全面收入的組成部分報告。信貸損失通過使用信貸損失撥備賬户確認，預期信貸損失隨後的改善被確認為撥備賬户的沖銷。如果本公司有意出售該證券，或本公司很可能需要在收回其攤餘成本基準之前出售該證券，則信貸損失撥備將被註銷，資產的攤銷成本基準超出其公允價值的部分將計入淨收入。

段信息

為了評估業績和做出經營決策，公司將其運營作為一個單一的運營部門進行管理。該公司的重點是研究、開發和商業化治療罕見疾病的新療法。

研發成本

與內部研發和外部研發服務相關的成本，包括藥物開發和非臨牀研究，在發生時計入費用。研發費用包括工資、員工福利、分包商、與設施相關的費用、折舊、基於股票的薪酬、第三方許可費、實驗室用品，以及從事發現、非臨牀和臨牀開發活動、臨牀試驗以及生產臨牀試驗材料的外部供應商的外部成本，以及其他成本。公司根據對完成特定任務的進度的評估，利用其服務提供商提供給公司的信息確認外部研究和開發成本。

將來收到用於研究和開發活動的貨物或服務的不可退還的預付款被記錄為預付費用。當貨物已經交付或相關服務已經完成，或者不再預期貨物將交付或提供的服務時，此類預付費用被確認為費用。

根據許可協議，預付款、里程碑付款和年度維護費目前在發生期間支出。

專利費

與提交和起訴專利申請有關的所有與專利有關的費用均按因支出收回的不確定性而產生的費用計入。發生的金額被歸類為一般費用和行政費用。

基於股票的薪酬

該公司根據授予日的公允價值，採用布萊克-斯科爾斯期權定價模型，衡量授予員工、非員工顧問和董事的所有股票獎勵。這些獎勵的補償費用在必要的服務期內確認，這通常是各個獎勵的授權期。通常情況下，公司只在基於服務和基於市場的條件下發放獎勵，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。本公司對發生的沒收行為進行核算。

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該公司在其簡明綜合經營報表中對基於股票的補償費用和全面損失進行分類，其方式與對獲獎者的工資成本進行分類或對獲獎者的服務付款進行分類的方式相同。

在2020年5月28日之前，該公司一直是一傢俬人公司，其普通股缺乏公司特定的歷史和隱含波動率信息。因此，本公司根據上市同行公司的歷史波動率來估計其預期的普通股價格波動率，並預計將繼續這樣做，直到它擁有關於其自身交易股票價格波動性的足夠歷史數據為止。本公司股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，用於獎勵符合“普通”期權資格的股票。無風險利率是通過參考授予獎勵時生效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息率考慮到本公司從未就普通股支付過現金股息，預計在可預見的未來不會支付任何現金股息。

所得税

該公司採用資產負債法核算所得税，這要求確認已在合併財務報表或公司納税申報表中確認的事件的預期未來税收後果的遞延税項資產和負債。遞延税項資產及負債乃根據財務報表與資產及負債的計税基準之間的差額，採用預期差額將撥回的年度的現行税率釐定。遞延税項資產和負債的變動計入所得税撥備。本公司評估其遞延税項資產從未來應納税所得額中收回的可能性，並根據現有證據的權重，在其認為全部或部分遞延税項資產更有可能無法變現的情況下，通過計入所得税費用建立估值津貼。透過估計預期未來應課税溢利及考慮審慎及可行的税務籌劃策略，評估收回遞延税項資產的潛力。

該公司通過應用兩步程序來確定要確認的税收優惠金額，從而對合並財務報表中確認的所得税的不確定性進行了核算。首先，必須對税收狀況進行評估，以確定税務機關在外部審查後維持這種狀況的可能性。如果認為税收狀況更有可能持續下去，則對税收狀況進行評估，以確定要在合併財務報表中確認的利益金額。可確認的利益金額是最終和解時實現可能性大於50%的最大金額。所得税撥備包括被認為適當的任何由此產生的税收儲備或未確認的税收優惠的影響，以及相關的淨利息和罰款。

每股淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數。已發行基本股票包括本公司於2020年6月發行的預融資認股權證的加權平均效果，行使認股權證只需很少或根本不需要對交付普通股股票進行對價。截至2020年6月30日的3個月和6個月的已發行普通股的基本和稀釋加權平均股票包括628,403份用於購買普通股的預資金權證的加權平均影響，這些權證於2020年6月發行，剩餘的無資金行使價格為每股0.01美元。

普通股股東應佔稀釋淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔稀釋淨虧損除以普通股的加權平均數，包括假設已發行股票期權和未歸屬限制性普通股的稀釋效應的潛在稀釋性普通股，按庫存股方法確定。在公司報告淨虧損期間，普通股股東應佔每股普通股攤薄淨虧損與普通股股東應佔每股普通股基本淨虧損相同，因為如果稀釋普通股的影響是反攤薄的，則不假定已發行稀釋普通股。

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在計算截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的稀釋每股淨虧損時，公司不包括以下截至2019年6月30日、2020年和2019年6月30日尚未償還的普通股等價物，因為它們由於這兩個期間發生的淨虧損而產生了反稀釋影響：

在合併之前，公司沒有購買普通股或未歸屬的限制性普通股的選擇權，不包括在每股收益的計算中，因為所有未償還的選擇權都是針對控股公司的普通股單位的，這些單位在合併後轉換為公司普通股的可行使選擇權。

近期發佈和採納的會計公告

2016年6月，FASB發佈了ASU No.2016-13，金融工具-信貸損失(主題326)：金融工具信用損失的計量。FASB隨後發佈了對ASU 2016-13的修正案。該準則要求各實體估計從短期貿易應收賬款到長期融資等金融資產的預期終身信用損失，並使用預期損失模型而不是以前使用的已發生損失模型報告信用損失，並建立與信用風險相關的額外披露。對於有未實現虧損的可供出售債務證券，該標準現在要求記錄撥備，而不是降低投資的攤銷成本。這一標準將可供出售債務證券需要確認的信用損失金額限制為賬面價值超過公允價值的金額，並要求如果公允價值增加，必須沖銷以前確認的信用損失。本公司於2020年1月1日採用該標準。採用這一標準並未對公司的簡明綜合財務報表和相關披露產生實質性影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU第2018-13號，公允價值計量(主題820)：披露框架-公允價值計量披露要求的變化。本準則對公允價值計量的某些披露要求進行了修改。本標準於2020年1月1日起對本公司生效。採用這一標準並沒有對公司的披露產生實質性影響。

2020年5月28日，公司完成與Zafgen的合併。根據交換比率，緊接合並後，前Zafgen股東、Zafgen期權持有人及其他持有可直接或間接轉換、可行使或可交換為Zafgen普通股的證券或其他權利的人士(統稱“Zafgen證券持有人”)擁有合併後公司約34%的已發行股本，而前Chdrial股東Holdings擁有合併後公司約66%的已發行股本。在合併結束時，在實施反向股票拆分後，Chdrial普通股的所有股票換成了總計6091250股Zafgen普通股。

此外，根據合併協議的條款，公司承擔了在合併結束時購買Zafgen普通股的所有已發行股票期權。在合併結束時，在實施反向股票拆分後，這些股票期權成為購買公司普通股總數為328,770股的期權。

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在合併中支付的總收購價已根據Zafgen在合併完成時的公允價值分配給Zafgen收購的有形和無形資產以及承擔的負債。交易成本主要包括銀行費用和與法律顧問、審計師和印刷商相關的專業費用。以下彙總了在合併中支付的收購價格(以千為單位，不包括每股和每股金額)：

合併收購價的分配是基於對收購淨資產公允價值的估計，然後根據收購價格與收購資產公允價值之間的差額進行調整。以下彙總了購買價格對所購入的有形和無形資產淨值的分配情況(單位：千)：

公允價值計量

本公司截至2020年6月30日和2019年12月31日按公允價值經常性計量的資產和負債按照ASC 820公允價值計量和披露標準計量，該標準建立了公允價值計量的三級估值層次結構，並擴大了關於公允價值計量的財務報表披露。估值層次以截至計量日期的資產或負債估值投入的透明度為基礎。這三個級別的定義如下：

該公司的金融工具主要包括現金和現金等價物、應付帳款和應計負債。對於應付賬款和應計負債，這些金融工具截至2020年6月30日和2019年12月31日的賬面金額因其到期期限較短而被視為代表其公允價值。

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下表彙總了截至2020年6月30日公司的現金等價物和可交易債務證券，截至2019年12月31日沒有現金等價物和可交易債務證券：

可交易債務證券

下表彙總了該公司截至2020年6月30日的可上市債務證券。截至2019年12月31日，沒有可交易的債務證券：

截至2020年6月30日，本公司未計提信用損失撥備。

預付費用和其他流動資產包括以下內容：

截至2019年12月31日的資本化交易成本包括公司與合併相關的資本化法律和代理費。這些成本在計入合併時計入了購進價格分配。

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固定資產淨額包括：

截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月期間，折舊費用不到10萬美元。

應計費用包括以下內容：

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普通股及預付資金認股權證

截至2020年6月30日，經修訂和重述的公司註冊證書授權公司發行面值0.001美元的普通股115,000,000股和麪值0.001美元的優先股5,000,000股。公司普通股持有人的投票權、股息和清算權受制於優先股持有人的權利、權力和優先權。每一股普通股使持有者有權對提交公司股東表決的所有事項投一票。普通股股東有權獲得公司董事會(以下簡稱“董事會”)可能宣佈的股息(如果有的話)。到目前為止，還沒有宣佈或支付現金股息。

2020年5月28日，公司與某些經認可的投資者(“買方”)簽訂了一項證券購買協議，由公司以私募方式出售6,105,359股公司普通股和預融資認股權證，以購買總計628,403股公司普通股，每股普通股價格為11.88美元，每份預融資認股權證價格為11.87美元。預付資金認股權證可按行使價0.01美元行使，並可無限期行使。如果在本公司被要求交付股票的日期沒有有效的登記聲明涵蓋預資資權證相關普通股的轉售，購買者可以無現金方式行使預資資權證。私募於2020年6月1日結束。發行和出售普通股和預融資認股權證的總收益為8000萬美元；交易成本總計460萬美元，淨收益為7540萬美元。該公司在2020年6月26日提交給證券交易委員會的S-3表格註冊聲明中登記了已售出的6,105,359股普通股和與預付資金認股權證相關的628,403股普通股的轉售。MTS Health Partners在此次私募中擔任本公司的配售代理。作為對這些服務的部分補償，我們向MTS Health Partners發行了35,260股普通股。

受限制的公用單位

2016年11月，控股公司向Mark Payne博士授予123,853個受限普通股(見附註10)，總授予日期公允價值約為50萬美元。30%(30%)的獎勵在發行時授予，剩餘的70%(70%)在接下來的48個月內按比例授予，只要繼續提供諮詢協議中規定的服務。在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月期間，公司在分級歸屬的基礎上確認了研發費用中每個月的補償費用不到10萬美元。截至2020年6月30日，公司預計在剩餘的五個月歸屬期間內確認的金額不到10萬美元。根據ASC 718，補償-股票補償，公司記錄了作為基於股票的補償發生的成本，控股公司提供了相應的資本金，因為這些員工是代表公司工作的。

圖則摘要

於完成與Zafgen的合併後，Zafgen的2014年購股權及激勵計劃(“2014計劃”)及Zafgen的2006年購股權計劃(“2006計劃”)由本公司承擔。該等計劃由董事局管理，或由董事局酌情決定由董事局轄下委員會管理。

2014年股票期權激勵計劃和2006年股票期權計劃

2014年，Zafgen董事會和股東通過了2014年計劃。2014年計劃規定向本公司員工、董事會成員和顧問授予股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位、非限制性股票獎勵、績效股票獎勵、現金獎勵和股息等值權利。根據2014年計劃，最初為發行保留的股份數量為180,685股普通股。預留供發行的股份數量可增加先前授權的2006計劃項下因沒收、到期、取消、終止或淨髮行獎勵而不需要履行本公司根據2006計劃發行的獎勵義務的股份數量。根據2014年計劃可能發行的普通股數量也將在每個會計年度的第一天增加(I)本公司截至該日已發行普通股的4%，或(Ii)董事會決定的金額，以較小者為準。截至2020年6月30日，根據2014年計劃，可供授予的普通股為505,893股，其中包括2020年1月1日自動添加到2014年計劃中的124,821股普通股。

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2016股權和激勵計劃

根據控股於2016年11月30日通過的2016股權計劃(“2016股權激勵計劃”)，控股公司經理董事會(“經理委員會”)或其委員會獲授權發行122,133股控股普通股或普通股、普通股期權或利潤利息單位的組合。2018年3月23日，管理委員會將根據2016年計劃為授予和發行保留的共同單位數量從122,133個增加到138,133個，並於2019年4月29日將根據2016年計劃為授予和發行保留的共同單位數量額外增加了101,500個，達到239,633個。公司已將發生的成本記錄為基於股票的補償，並從中國控股公司獲得相應的出資額。

截至6月30日止三個月及六個月內，2020控股並無向本公司員工發出購買公用單位的選擇權。在截至6月30日的三個月和六個月內，2019年控股向公司員工發放了59,236份購買公用事業單位的期權。

合併完成後，本公司承擔購買控股單位的所有未償還和未行使的期權。根據合併協議的條款，以加權平均行權價每股12.14美元購買330,818股公司普通股的期權取代了緊接合並前已發行的202,392份購買普通股的期權，加權平均行權價為每股普通股10.36美元。

該公司將轉換視為根據ASC 718補償-股票補償的修改，並計算了修改前和修改後的期權價值。期權的公允價值增加了120萬美元。由於70萬美元與既有期權有關，費用立即確認，剩餘的50萬美元將在剩餘的歸屬期限內確認，最初授予日期的公允價值仍為10萬美元。

股票估值

下表在加權平均的基礎上提供了Black-Scholes期權定價模型中用來確定授予員工的股票期權授予日期公允價值的假設：

股票期權

下表彙總了公司截至2020年6月30日的6個月的股票期權活動：

2020年7月期權授予

2020年7月16日，公司根據2014年計劃向員工授予購買489,295股普通股的選擇權。這些期權的行權價等於11.90美元，這是截至授予日的收盤價，並在四年內歸屬，25%在授予一週年時歸屬，其餘部分在此後等額的每月分期付款中歸屬。

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此外，本公司於2020年7月16日根據本公司2020年股權激勵計劃(“2020計劃”)向員工和董事授予購買735,100股普通股的選擇權。2020年計劃是公司董事會根據董事會薪酬委員會的建議於2020年7月16日批准的。授予員工的期權的行權價等於11.90美元，這是授予日的收盤價，並在四年內歸屬，其中25%在授予一週年時歸屬，其餘部分在此後等額的每月分期付款中歸屬。授予董事的期權的行權價相當於11.90美元，這是授予日的收盤價，並在三年內按月等額分期付款。公司計劃將2020年計劃提交公司股東批准。如果2020計劃在2021年7月16日之前沒有得到公司股東的批准，2020計劃及其授予的期權將到期。

具有基於市場歸屬條件的期權授予

2017年10月，Zafgen授予45,833份普通股期權，在授予日期一週年至授予日期三週年期間，公司實現最低普通股價格後，在授予日期三週年時授予45,833份普通股期權。截至生效時間，期權尚未達到最低普通股價格，仍未授予。

基於股票的薪酬

以股票為基礎的薪酬費用在精簡的合併經營報表中分類如下：

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截至2020年6月30日，與未歸屬股票期權和限制性股票單位相關的未確認薪酬支出總額為110萬美元，預計將在3308億年的加權平均期間內確認。

知識產權許可證

本公司與Wake Forest University Health Sciences(“WFUHS”)簽訂了日期為2016年11月30日的許可協議(“WFUHS許可”)，並與印第安納大學(“IU”)簽訂了日期為2016年11月30日(經修訂)的許可協議(“IU許可”)。這些協議為該公司開發CTI-1601所使用的技術提供了可轉讓的全球範圍內的某些專利權。

作為對根據這些協議授予的權利和許可的部分對價，公司將向WFUHS和IU支付許可產品淨銷售額的較低個位數百分比的特許權使用費，這取決於這些產品是否有有效的專利。作為這些協議的額外考慮，公司有義務在實現某些開發里程碑時，從第一名患者參加第一階段臨牀試驗開始，向WFUHS和IU支付總計高達220萬美元的某些里程碑付款。本公司還將向WFUHS和IU支付從屬許可對價的高-個位數至低兩位數百分比不等的再許可費用，這取決於本公司在收到再許可對價時達到某些監管里程碑的情況。公司還有義務向WFUHS和IU報銷與專利有關的費用。如果公司對任何許可專利的有效性提出異議，在爭議期間版税將增加三倍。該公司還有義務從2020年日曆年開始向IU支付最低年度特許權使用費，該使用費在新協議的期限內每年不超過10萬美元。在新協議的有效期內，該公司還有義務每年向IU支付低於10萬美元的最低年特許權使用費。

如果公司被要求支付IU對價，則公司可以按美元對美元的基礎從應付WFUHS的對價中扣除該IU對價的20%。如果公司被要求支付WFUHS對價，則公司可以按美元對美元的基礎從應付IU的對價中扣除該WFUHS對價的60%。

在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月內，沒有實現任何里程碑，也沒有確認任何費用。除非任何一方提前終止，否則這兩項協議都將從其生效日期一直持續到許可專利的最後一次到期。

租約

2019年8月8日，本公司簽訂了位於賓夕法尼亞州Bala Cynwyd的辦公空間的經營租賃，自2019年12月15日起生效，租期為三年零六個月，並有權將租約再延長三年。由於要求業主完成租户改善，本公司並未接管租賃物業，租賃期自2020年2月15日開始。在截至2020年3月31日的季度，公司記錄的經營租賃使用權資產和經營租賃負債為40萬美元。

2020年5月28日，作為與Zafgen合併的一部分，該公司獲得了位於馬薩諸塞州波士頓3中心廣場約17,705平方英尺辦公空間的不可取消運營租賃。租約於2019年6月21日開始，租期約124個月後到期，本公司有權將租約再延長60個月。作為協議的一部分，該公司需要維護一份信用證，信用證在簽署時為130萬美元，在合併財務報表中被歸類為限制性現金。除基本租金外，本公司亦負責其應攤分的營業費用、電費及房地產税，該等成本並未計入租約使用權資產或租賃負債的釐定。該公司已停止使用租賃的空間，並正在積極尋求獲得轉租人。使用權資產正在攤銷，以便在剩餘租賃期內支付租金費用。

2018年11月5日，本公司簽訂了賓夕法尼亞州費城辦公和實驗室空間的運營租約，自2019年1月1日起生效，2020年12月31日到期，並有權將租約再延長兩年。

截至2020年6月30日的三個月和六個月，運營租賃產生的費用為10萬美元，截至2019年6月30日的三個月和六個月不到10萬美元。經營性租賃方面，2020年6月30日和2019年12月31日的租賃加權平均剩餘租期分別為9.0年和3.3年，

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分別。經營性租賃方面，2020年6月30日和2019年12月31日的租賃加權平均貼現率分別為11.0%和12.0%。本公司並無訂立任何融資租賃。

截至2020年6月30日，根據這些租賃協議到期的租賃債務到期日如下：

2016年11月，本公司與Mark Payne醫學博士簽訂諮詢協議(“諮詢合約”)。佩恩博士當時是Chdrial的董事，是IU的全職員工，也是獲得許可的IU知識產權的發明人之一，因此有權獲得IU根據IU許可證收到的收入的一定份額。根據他的諮詢協議條款，公司同意在協議期限內每年向佩恩博士支付10萬美元，並授予佩恩博士123,853個受限制的控股普通單位。於2016年11月30日，30%歸屬並與軟骨病治療IP，LLC(“IP LLC”)成為控股的附屬公司，後者隨後於2018年12月31日向本公司出資。其餘70%與從2016年12月1日開始的48個月內按比例歸屬的未來服務(見注8)相關。諮詢協議的期限為四年，但可提前終止。在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月內，公司確認與本諮詢協議相關的研發費用不到10萬美元，並在運營報表中記錄為研發費用。

向公司提供的資金來自控股公司從成立到2020年5月28日與Deerfield Private Design Fund IV，L.P.、Deerfield Private Design Fund III，L.P.和Deerfield Health Innovation Fund，L.P.(合稱“Deerfield Funds”)和某些其他買家出售A系列優先股和B系列可轉換優先股，以及控股公司從出售此類產品中獲得的收益對公司的貢獻，以便為公司的運營提供資金。

根據2016年11月30日的A系列優先單元購買協議，該協議分別於2017年9月8日、2017年11月15日、2018年11月14日和2019年4月29日修訂，控股公司以3560萬美元的毛收入出售了A系列優先單元。3560萬美元的毛收入貢獻給了該公司。

於2019年11月21日(經2019年12月20日修訂)，Holdings訂立第二份經修訂及重新簽署的有限責任公司協議，並與Deerfield基金及若干其他買家訂立B系列橋樑單位購買協議，以出售B系列可轉換優先單位(“B系列橋樑單位”)，總收益最高可達1,000萬美元。1000萬美元的毛收入貢獻給了該公司。

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2020年1月16日，控股公司與Deerfield Funds和某些其他買家簽訂了第三份修訂和重新簽署的有限責任公司協議，並與Deerfield Funds和某些其他買家簽訂了第二系列B系列橋樑單元購買協議，以出售第二系列B系列可轉換優先單元(“第二系列B橋樑單元”)，總收益最高可達1500萬美元。1140萬美元的毛收入貢獻給了該公司。

於截至2020年6月30日止六個月及截至2019年12月31日止年度，控股向本公司提供來自上述A系列及B系列優先股交易的無息永久資金，總額分別為1,800萬美元及1,940萬美元，分別與各期間簡明綜合資產負債表及簡明綜合股東權益變動表上的合併權益及額外實收資本餘額記作出資額。合併後，Holdings沒有做出任何貢獻。

該公司已經與一家投資銀行公司簽訂了一項股權分銷協議(“自動取款機計劃”)，根據該協議，公司可以通過作為銷售代理的投資銀行出售其普通股股票，總收益最高可達5000萬美元。本公司並未根據自動櫃員機計劃出售任何股份。

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以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與我們在本Form 10-Q季度報告或季度報告中其他地方出現的簡明綜合財務報表和相關注釋，以及我們於2020年6月2日提交給美國證券交易委員會(SEC)並於2020年6月26日修訂的當前Form 8-K報告中包括的經審計的綜合財務報表及其附註以及管理層對截至2019年12月31日的年度財務狀況和經營結果的討論和分析一起閲讀。本討論和分析中包含的或本季度報告中其他部分陳述的一些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。這些陳述是基於我們對未來結果的信念和預期，會受到風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素可能會導致我們的實際結果與預期結果大相徑庭。我們沒有義務公開更新這些前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。您應該閲讀我們於2020年6月2日提交給證券交易委員會(SEC)並於2020年6月26日修訂的當前Form 8-K報告中的“風險因素”部分，以及本季度報告中關於Form 10-Q的“風險因素”和“前瞻性陳述”部分，以討論可能導致實際結果與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述所描述或暗示的結果大不相同的重要因素。

概述

我們是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於利用我們新的細胞穿透肽技術平臺開發複雜罕見疾病患者的治療方法。我們的主要候選產品CCTI-1601是一種皮下注射的重組融合蛋白，旨在將人類Frataxin(“FXN”)這一基本蛋白輸送到Friedreich共濟失調患者的線粒體。弗里德里希共濟失調是一種罕見的、進行性的、致命的疾病，患者由於基因異常而無法產生足夠的FXN。目前尚無治療弗里德里希共濟失調的有效療法，目前正在對弗里德里希共濟失調患者進行1期臨牀試驗評估。我們已經從美國食品和藥物管理局(FDA)獲得了針對CTI-1601的孤兒藥物狀態、快速通道指定和罕見兒科疾病指定。此外，歐洲藥品管理局(“EMA”)孤兒藥品委員會(“COMP”)對該公司的CTI-1601孤兒藥物指定申請發表了肯定的意見。“與根據FDA或EMA常規程序考慮批准的產品相比，收到此類指定或肯定的意見可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能保證最終獲得FDA或EMA的批准。

我們的細胞穿透肽技術平臺使治療分子能夠穿過細胞膜到達細胞內靶點，具有治療其他罕見和孤兒疾病的潛力。我們打算使用我們的專有平臺來瞄準其他孤立的適應症，其特徵是細胞內內容或活性的缺陷或改變。

自成立以來，我們投入了幾乎所有的資源來開發CTI-1601，建立我們的知識產權組合，開發第三方製造能力，業務規劃，籌集資金，併為此類業務提供一般和行政支持。

我們從來沒有產生過任何收入，到目前為止，我們已經出現了淨虧損。截至2020年6月30日和2019年6月30日的6個月，我們分別淨虧損約1800萬美元和840萬美元。截至2020年6月30日，我們累計赤字4110萬美元，現金、現金等價物和可交易債務證券餘額1.137億美元。這些虧損主要是由於與研究和開發活動相關的成本、技術許可內成本以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。我們預計在可預見的未來將產生鉅額費用和運營虧損。

我們預計在以下情況下將繼續產生與我們正在進行的活動相關的費用：

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因此，我們將需要額外的資金來支持我們的持續運營。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們預計將通過公共股權、私募股權、債務融資或其他來源(可能包括與第三方的合作)為我們的運營提供資金。與合作者或其他人的協議可能要求我們放棄某些技術或候選產品的權利。此外，我們可能永遠不會成功完成任何候選產品的開發、為我們的技術獲得足夠的專利保護、為我們的候選產品獲得必要的監管批准或為任何批准的候選產品實現商業可行性。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。如果我們不能在需要時籌集資金，將對其財務狀況和執行我們業務戰略的能力產生負面影響。我們將需要創造可觀的收入來實現盈利，而且可能永遠不會這樣做。

我們相信，根據我們目前的運營計劃，截至提交日期，我們的現金和現金等價物將使我們能夠從這些中期財務報表發佈之日起至少12個月內為運營提供資金。

與Zafgen合併

於2019年12月17日，我們與Zordich Merge Sub，Inc.簽訂了合併協議和計劃(以下簡稱“合併協議”)。(“合併子”)，我們的全資附屬公司，Chedrial Treeutics Inc.(“Merge Sub”)。據此，合併子公司將與合併子公司合併，並併入合併子公司，合併子公司將作為吾等的全資附屬公司(“合併”)繼續作為吾等的全資附屬公司(“合併子公司”)繼續存在。根據合併協議條款，合併已於2020年5月28日完成。

根據合併協議的條款，合併完成後，Chdrial的所有已發行普通股均交換為我們的普通股，所有可為控股單位行使的未償還期權均交換為購買我們普通股的期權。此外，就在合併結束之前，我們實施了1比12的反向股票拆分(“反向股票拆分”)，並將我們的名稱從Zafgen，Inc.更名為Zafgen，Inc.致拉里瑪治療公司。合併後，由Chdrial經營的業務成為我們的主要業務。

根據美國公認會計原則(“GAAP”)，這項業務合併作為反向收購入賬。根據這一會計方法，就財務報告而言，Chdrial被視為會計收購人。這一決定主要是基於緊隨合併後的事實：(I)Chdrial的股東擁有合併後公司的大部分投票權，(Ii)合併後公司的董事會多數成員由Chedrial根據合併協議條款指定的董事組成，以及(Iii)Chedrial管理層的現有成員將是合併後公司的管理層。(Ii)Chdrial的股東擁有合併後公司的大部分投票權，(Ii)合併後公司的董事會多數成員由Chdrial根據合併協議條款指定的董事組成，以及(Iii)Chedrial管理層的現有成員將是合併後公司的管理層。因此，出於會計目的，該業務合併被視為相當於發行股票以獲得Zafgen的淨資產。因此，截至合併完成日，Zafgen的淨資產按其收購日期的公允價值記錄，然後根據收購價格和收購資產的公允價值之間的差額進行調整，在Chdrial的財務報表中，在業務合併之前報告的經營業績是Chronal的經營業績，而Zafgen的淨資產是根據收購日期的公允價值記錄的，然後根據收購價格和收購資產的公允價值之間的差額進行調整，業務合併前報告的經營業績是Chronal的。由於合併已作為資產收購入賬，商譽並未計入壓縮合並資產負債表。

私募配售

於2020年5月28日，我們與若干認可投資者訂立證券購買協議，由我們以私募方式出售6,105,359股我們的普通股(“私募股份”)，以及購買合共628,403股我們的普通股的預資金權證(“預資金權證”)。預付資金認股權證可立即行使，行使價為0.01美元，並可無限期行使。我們在此將此次出售稱為私募。

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私募於2020年6月1日結束。發行和出售私募股份和預融資普通股認股權證的總收益為8,000萬美元，扣除我們的某些支出後，我們在私募中獲得的淨收益為7,540萬美元。我們打算將私募的淨收益用於研究和開發我們的候選產品、營運資金和一般公司用途。

財務運營概述

營業收入

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來也不會從產品銷售中獲得任何收入。如果我們的開發工作取得了臨牀成功，並且我們的候選產品獲得了監管部門的批准或與第三方達成了合作協議，我們可能會從這些候選產品或合作中獲得收入。

營業費用

自成立以來，我們的大部分運營費用主要包括研究和開發活動，以及一般和行政成本。

研發費用

研發費用，主要包括與我們的產品研發工作相關的成本，在發生時計入費用。研發費用主要包括：

研究和開發成本在發生時計入費用。某些活動(如製造、非臨牀研究和臨牀試驗)的成本通常根據使用我們的供應商和合作者提供的信息和數據對完成特定任務的進度進行評估來確認。研發活動是我們業務的核心。我們預計將增加研發投入，以通過額外的臨牀試驗來推進CTI-1601。因此，我們預計在可預見的將來，隨着我們追求CTI-1601或我們開發的任何其他候選產品的臨牀開發，我們的研究和開發費用將會增加。

目前，我們無法合理估計或知道完成CTI-1601或我們開發的任何其他候選產品所需的工作的性質、時間和估計成本。我們也無法預測何時(如果有的話)會從我們候選產品的銷售中開始大量的現金淨流入。CTI-1601或我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括：

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與候選產品的開發相關的這些變量中的任何一個的結果的變化都可能顯著改變與該候選產品的開發相關的成本、時機和可行性。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行臨牀試驗，而不是我們目前預計的完成候選產品臨牀開發所需的試驗，或者如果我們在任何臨牀試驗的登記方面遇到重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。

一般和行政費用

一般和行政費用主要包括人事成本，包括工資、相關福利和基於股票的薪酬、財務、信息技術和其他行政職能。一般和行政費用還包括差旅費用、未包括在研發費用中的已分配設施相關成本、保險費用、審計、税務和法律服務的專業費用，包括尋求知識產權專利保護的法律費用。我們預計，在可預見的將來，隨着我們僱傭更多的員工來實施和改進我們的運營、財務和管理系統，我們的一般和行政費用將會增加。此外，作為一家上市公司，我們將產生大量額外的法律、會計和其他費用，這是我們作為私人持股公司沒有發生的。

關鍵會計政策與重大判斷和估計

我們的簡明綜合財務報表是根據公認會計準則編制的。在編制我們的簡明綜合財務報表和相關披露時，我們需要做出影響報告的資產、負債、成本和費用以及相關披露金額的估計和假設。我們相信下述會計政策所涉及的估計及假設可能對我們的精簡綜合財務報表有最大的潛在影響，因此，我們認為這些是我們的關鍵會計政策。我們會在持續的基礎上評估這些估計和假設。在不同的假設和條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。

研發費用

作為編制簡明合併財務報表過程的一部分，我們需要估計我們應計的研究和開發費用。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員和外部供應商溝通以確定代表我們執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時估計執行的服務級別和服務產生的相關成本。我們的大多數服務提供商都會按照預先確定的時間表或在達到合同里程碑時向我們收取所提供服務的欠款發票。我們根據我們當時所知的事實和情況，在我們的簡明合併財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。預計應計研究和開發費用的示例包括支付給以下項目的費用：

我們根據與代表我們進行和管理臨牀試驗的多個CRO簽訂的合同，對收到的服務和花費的努力進行估計，以此為基礎支付與臨牀試驗相關的費用。財務條款

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這些協議中的每一項都需要談判，不同的合同會有所不同，並可能導致不均衡的付款流程。在某些情況下，向我們的供應商支付的款項可能會超過所提供的服務水平，並導致預付臨牀費用、非臨牀費用或製造活動。其中一些合同下的付款取決於臨牀試驗里程碑的完成等因素。在收取服務費時，我們會估計提供服務的時間段、病人登記人數、啟用的地點數目，以及每段期間的工作量。如果服務執行的實際時間或工作水平與我們的估計不同，我們會相應地調整應計或預付。雖然我們預計我們的估計不會與實際發生的金額有實質性差異，但我們對所提供服務的狀態和時間相對於所提供服務的實際狀態和時間的理解可能會有所不同，並可能導致我們在獲得更多信息時確認未來期間的調整。

基於股票的薪酬

我們使用Black-Scholes期權定價模型，根據授予日的公允價值來衡量授予員工、非員工顧問和董事的所有基於股票的獎勵。這些獎勵的補償費用在必要的服務期內確認，這通常是各個獎勵的授權期。通常，我們只在基於服務的授予條件下頒發獎勵，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。我們會在罰沒發生時對其進行核算。

我們在我們的簡明綜合經營報表中對基於股票的補償費用和全面損失進行分類，其方式與對獲獎者的工資成本進行分類或對獲獎者的服務付款進行分類的方式相同。

在2020年5月28日之前，我們一直是一傢俬人公司，我們的普通股缺乏公司特定的歷史和隱含波動率信息。因此，我們根據上市同行公司的歷史波動率來估計我們的預期普通股價格波動率，並預計在我們獲得關於我們自己交易的股票價格波動性的足夠歷史數據之前，我們將繼續這樣做。我們的股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，這些方法適用於符合“普通”期權資格的獎勵。無風險利率是通過參考授予獎勵時生效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息收益率考慮到我們從未對普通股支付過現金股息，也不期望在可預見的未來支付任何現金股息。

新冠肺炎(音譯)更新：

2020年3月，世界衞生組織宣佈一種新的冠狀病毒株新冠肺炎爆發，這是一種全球性的大流行。隨着病毒的傳播，這次爆發正在給世界各地的企業和市場造成重大破壞。對我們業務和財務業績的影響程度將取決於未來的事態發展，包括大流行的持續時間、蔓延和強度，以及政府、監管和私營部門的應對措施，所有這些都是不確定和難以預測的。雖然我們目前無法估計大流行的財務影響，但如果大流行繼續演變為嚴重的全球危機，可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和現金流產生實質性的不利影響。財務報表沒有反映大流行造成的任何調整。

這場大流行導致我們的CTI-1601在Friedreich共濟失調患者的單次遞增劑量(稱為“SAD”)1期臨牀試驗中暫時停止。自那以後，我們已於2020年7月恢復了SAD第一階段臨牀試驗。我們正在一個臨牀試驗點進行臨牀試驗。由於弗里德里希共濟失調是一種罕見疾病，臨牀試驗地點附近的患者數量有限，臨牀試驗患者從全美各地趕到臨牀試驗地點參加。給藥後，患者在臨牀研究單元中保持一段時間的隔離狀態。與新冠肺炎相關的旅行建議和感染風險增加了前往我們的臨牀試驗地點服藥的患者的風險，我們預計安全運送和隔離參與試驗的患者將產生額外的臨牀試驗成本。此外，新冠肺炎案的新進展可能會導致審判的進一步中斷或延誤。雖然SAD和計劃中的多重遞增劑量(簡稱MAD)正在進行的第一階段臨牀試驗的一線結果最初預計在2020年底，但新冠肺炎的持續影響導致臨牀試驗時間表的延遲，導致目前預計2021年上半年會有一線結果。由於額外的旅行和醫院限制，我們可能會在臨牀試驗時間表上遇到額外的延遲，這與

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可能造成的新冠肺炎大流行，包括由於新冠肺炎病例在某些地理區域再次出現。

運營結果

截至2020年6月30日的三個月與2019年6月30日的比較

下表彙總了我們截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月的運營結果：

研究開發費用

與截至2019年6月30日的三個月相比，截至2020年6月30日的三個月的研發費用增加了580萬美元。這一增長主要是由於CCTI-1601的外部開發成本增加了500萬美元，由於我們的研發職能增加了員工人數，與人員相關的成本增加了40萬美元，以及由於修改了股票期權，將股票期權從控股公司的通用單位期權轉換為購買我們普通股的期權，基於股票的薪酬增加了20萬美元。外部開發成本增加500萬美元，主要是由於進一步開發CTI-1601產生的增量成本。具體來説，在2019年底，第一批患者在CTI-1601的一期SAD臨牀試驗中接受了劑量。該試驗在2020年第一季度進行，但由於與新冠肺炎有關的問題而暫停。在2020年7月期間，我們恢復了SAD臨牀試驗。此外，在截至2020年6月30日的三個月裏，CTI-1601的第三方製造和CTI-1601的毒理學研究有所增加。

一般和行政費用

與截至2019年6月30日的三個月相比，截至2020年6月30日的三個月的一般和行政費用增加了190萬美元。這一增長主要是由於專業費用增加了100萬美元，這主要是由於合併導致的會計和審計費用增加，與知識產權申請相關的法律費用增加，以及截至2020年6月30日的三個月中上市公司的成本。這一增長也是基於股票的薪酬增加50萬美元的結果，這是由於修改了股票期權，將股票期權從持有的普通單位期權轉換為購買我們普通股的期權。

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運營結果

截至2020年6月30日的6個月與2019年6月30日的比較

下表彙總了我們截至2020年6月30日和2019年6月30日的六個月的運營結果：

研究開發費用

與截至2019年6月30日的6個月相比，截至2020年6月30日的6個月的研發費用增加了660萬美元。這一增長主要是由於CCTI-1601的外部開發成本增加了540萬美元，以及由於我們的研發職能增加了員工人數，與人員相關的成本增加了70萬美元。外部開發成本增加540萬美元，主要歸因於進一步開發CTI-1601型飛機產生的增量成本，試驗在2020年第一季度進行，但因新冠肺炎相關問題暫停。在2020年7月，我們恢復了SAD臨牀試驗。此外，在截至2020年6月30日的6個月裏，CTI-1601的第三方製造和CTI-1601的毒理學研究都有所增加。

一般和行政費用

與截至2019年6月30日的6個月相比，截至2020年6月30日的6個月的一般和行政費用增加了310萬美元。這一增長主要是由於專業費用增加了210萬美元，這主要是由於合併導致會計和審計費用增加，與知識產權申請相關的法律費用增加，以及截至2020年6月30日的6個月中上市公司的成本。這一增長也是基於股票的薪酬增加50萬美元的結果，這是由於修改了股票期權，將股票期權從持有的普通單位期權轉換為購買我們普通股的期權。

流動性與資本資源

自我們成立以來，我們沒有從任何來源獲得任何收入，包括產品銷售，並從我們的運營中產生了重大的運營虧損和負現金流。我們幾乎所有的資源都投入到開發CTI-1601上，包括建立我們的知識產權組合，發展第三方製造能力，業務規劃，資金籌集，併為此類業務提供一般和行政支持。

現金流

下表彙總了我們在以下每個時期的現金來源和使用情況：

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經營活動中使用的現金淨額

在截至2020年6月30日的6個月中，運營活動使用了2110萬美元的現金，這是由於我們淨虧損1800萬美元，經80萬美元的非現金支出以及400萬美元的運營資產和負債變化調整後產生的。我們的淨虧損主要歸因於與我們的CTI-1601項目相關的研發活動，以及上文所述的我們的一般和行政費用。非現金費用主要包括基於股票的薪酬費用。營業資產和負債的變化主要是由於我們的經營活動的增長導致應付賬款、應計費用和預付費用的增加。

在截至2019年6月30日的6個月中，運營活動使用了900萬美元的現金，淨虧損840萬美元，經10萬美元的非現金費用以及60萬美元的運營資產和負債變化調整後。我們的淨虧損主要歸因於與我們的CCTI-1601項目相關的研發活動，以及如上所述的一般和行政費用。

投資活動提供(用於)的現金淨額

在截至2020年6月30日的6個月中，投資活動提供了4060萬美元的現金，這是由於我們的合併增加了4190萬美元，但與合併相關的120萬美元和購買設備的10萬美元的交易成本抵消了這一增幅。

在截至2019年6月30日的6個月裏，投資活動使用了不到10萬美元的現金，這些現金來自購買實驗室設備。

籌資活動提供的現金淨額

在截至2020年6月30日的6個月中，融資活動提供了9350萬美元的現金，這是出售普通股和預融資普通股權證的收益(扣除發行成本)、私募7550萬美元和控股公司1800萬美元貢獻的結果。

在截至2019年6月30日的六個月內，融資活動提供的淨現金600萬美元是Holdings出資的結果。

營運資本要求

CTI-1601目前處於第一階段臨牀開發階段，因此我們預計在可預見的未來將繼續招致重大費用和運營虧損。我們預計，如果我們尋求實現以下目標，我們將繼續招致開支：

我們預計在可預見的未來將繼續產生運營虧損。我們於2020年5月28日完成合並，完成合並後，提供了4290萬美元的現金、現金等價物、限制性現金和可交易債務證券，同時私募提供了7540萬美元的額外淨收益。我們相信，基於我們目前的運營計劃、截至申報日的現金、現金等價物和可銷售的債務證券，我們將能夠為至少12個月的運營提供資金。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、其他第三方資金、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排的組合來尋求額外資金。我們可能無法以可接受的條件獲得融資，或者根本無法獲得融資，也可能無法達成合作或其他安排。

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任何融資條款都可能對所持股份或我們現有股東的權利產生不利影響。如果我們無法獲得額外資金，我們將被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化努力，這將對我們的業務產生不利影響，否則我們可能無法繼續運營。

表外安排

在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有任何根據證券交易委員會規則定義的表外安排，如與未合併實體或金融合夥企業的關係，這些關係通常被稱為結構性融資或特殊目的實體，目的是促進不需要反映在我們資產負債表上的融資交易。

最近發佈的會計公告

有關適用於我們業務的最新會計聲明的説明，請閲讀本季度報告(Form 10-Q)第1部分第1部分中包含的我們的簡明綜合財務報表的註釋2。

其他公司信息

沒有。

不適用。

我們維持披露控制和程序(如1934年修訂的“證券交易法”或“交易法”下的規則13a-15(E)或15d-15(E)所定義)，旨在確保我們根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息：(1)在SEC的規則和表格指定的時間內記錄、處理、彙總和報告；(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時做出關於所需披露的決定

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至本報告所述期間結束時我們的披露控制和程序的有效性。在設計和評估我們的披露控制和程序時，我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。

我們的首席執行官和首席財務官得出的結論是，截至2020年6月30日，由於我們之前在2020年6月26日的8-K/A表格中披露的財務報告內部控制存在重大弱點，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上並不有效。

儘管發現了重大弱點，但管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，已經根據我們執行的程序確定，本季度報告中包含的10-Q表格中的簡明合併財務報表在所有重大方面都公平地代表了我們在2020年6月30日左右以及根據美國GAAP呈報的期間的財務狀況、運營結果和現金流。

以前發現的財務報告內部控制存在重大缺陷

作為對截至2019年12月31日和2018年12月31日的合併財務報表以及截至2018年12月31日的年度的審計的一部分，我們發現了財務報告內部控制中的重大弱點。重大缺陷是財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，因此我們的財務報表的重大錯報有合理的可能性無法及時防止或發現。如果我們不能彌補這些重大弱點，或者如果我們在未來發現更多的重大弱點，或者以其他方式未能維持有效的內部控制系統，我們可能無法準確或及時地報告我們的財務狀況或經營結果。

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我們發現的主要弱點如下：

這些控制缺陷中的每一個都可能導致我們的賬目或披露的錯誤陳述，這將導致我們的合併財務報表的重大錯誤陳述，而這些錯誤陳述將無法防止或檢測到，因此，我們認定這些控制缺陷構成重大弱點。

補救計劃

我們正在實施旨在改善我們對財務報告的內部控制的措施，並補救導致這些重大弱點的控制缺陷，包括增聘財務和會計人員，並啟動控制措施的設計和實施，以加強我們對財務報告的內部控制，包括建立正式的會計政策和程序。特別是，我們聘請了一名首席財務官和副總裁兼財務總監，並保留了一些曾在2020年第二季度受僱於Zafgen的財務和會計人員作為顧問，以在過渡期間補充我們的會計和財務部門。

我們相信，上述措施將彌補我們發現的控制缺陷，並加強我們對財務報告的內部控制。我們致力於繼續改進我們的內部控制程序，並將繼續審查、優化和加強我們的財務報告控制程序。隨着我們繼續評估和努力改善我們對財務報告的內部控制，我們可能會採取額外的措施來解決控制缺陷，或者我們可能會修改上述某些補救措施。在適用的控制措施運行了足夠的一段時間，並且管理層通過測試得出結論認為這些控制措施正在有效運行之前，不會認為實質性弱點得到了補救。

財務報告內部控制的變化

除上文所述外，截至二零二零年六月三十日止三個月內，我們對財務報告的內部控制並無重大影響或合理地可能會對我們的財務報告內部控制產生重大影響的改變。

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第II部分-其他資料

在正常業務過程中，我們不時會在法律程序中受到索償的影響。據我們所知，沒有任何威脅或懸而未決的法律行動可以合理地預期對我們的業務、財務狀況、運營結果或現金流產生重大不利影響。

我們於2020年6月2日提交給SEC的當前Form 8-K報告中描述的風險因素沒有實質性變化，該報告於2020年6月26日修訂。我們的年度報告和目前的Form 8-K報告中描述的風險並不是我們公司面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的額外風險和不確定因素也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。

除該公司先前在提交給證券交易委員會的8-K表格的當前報告中披露的以外，沒有出售任何非註冊證券，如下所述：

MTS Health Partners擔任我們與私募相關的配售代理。作為對這些服務的部分補償，我們向MTS Health Partners發行了35,260股普通股。根據證券法第4(A)(2)條或根據證券法頒佈的D條例，這些證券的發行免於註冊，因為交易是由發行人進行的，不涉及任何公開發行。

我們於2020年6月26日提交給證券交易委員會的S-3表格註冊聲明登記了向MTS Health Partners發行的35,260股普通股的轉售。

沒有。

不適用。

2020年8月14日，我們與派珀·桑德勒公司(Piper Sandler&Co.)簽訂了股權分配協議(“協議”)。派珀·桑德勒(“派珀·桑德勒”))，與建立“在市場上”的發售計劃有關，根據該計劃，我們可以不時通過派珀·桑德勒作為銷售代理(“發售”)出售總額高達50,000,000美元的普通股(“自動櫃員機股票”)。

根據該協議，我們會設定出售自動櫃員機股份的參數，包括髮行的自動櫃員機股份數目、要求出售的時間、在任何一個交易日內可出售的自動櫃員機股份數目的限制，以及不得低於任何最低售價。根據本協議，自動櫃員機股票的出售(如果有的話)可以按照證券法第415條規則的定義，在被視為“在市場上提供”的交易中進行。根據協議，我們向派珀·桑德勒支付相當於通過派珀·桑德勒出售的任何自動取款機股票毛收入的3.0%的佣金，並已同意向派珀·桑德勒償還某些特定費用。本協議包含我們的慣例陳述、保證和協議、我們和派珀·桑德勒的賠償義務、雙方的其他義務和終止條款。我們沒有義務出售任何ATM機股票，並可能隨時暫停協議項下的要約。

自動櫃員機股份將根據本公司於2020年8月14日提交的S-3表格註冊説明書(“註冊説明書”)及構成該註冊説明書一部分的銷售協議招股説明書(“註冊説明書”)發售及出售，直至註冊説明書被證券交易委員會宣佈生效後。

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該協議的描述並不聲稱是完整的，其全部內容是通過參考該協議進行限定的，該協議的副本將作為註冊聲明的證物提交給證券交易委員會。

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作為本季度報告的一部分提交的展品列在展品索引上，該展品索引通過引用結合於此。

展品索引

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簽名

根據修訂後的1934年證券交易法第13或15(D)節的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名者代表其簽署。

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