黨衞軍
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
形式
|
|
根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告 |
關於截至的季度期間
或
|
|
根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
從開始的過渡期 至 .
委託文件編號：
(其章程所指明的註冊人的確切姓名)
|
|
不適用 |
|
(州或其他司法管轄區) 公司或組織) |
(I.R.S.僱主 識別號碼) |
|
|
|
|
|
不適用 |
|
(主要行政機關地址) |
(郵政編碼) |
+
(登記人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
|
每一類的名稱 |
商品代號 |
每間交易所的註冊名稱 |
|
|
|
|
用複選標記表示註冊人(1)是否已在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第F13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內，註冊人是否一直遵守這樣的備案要求。如果是，則不是這樣的。(2)在過去的90天內，註冊人是否已經提交了根據1934年證券交易法第F13或15(D)節要求提交的所有報告(或在較短的時間內要求註冊人提交此類報告)。☒*☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。回答是肯定的。☒*☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。參見“交易法”第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
|
大型加速文件管理器 |
☒ |
加速文件管理器 |
☐ |
|
|
|
|
|
|
非加速文件管理器 |
☐ |
規模較小的新聞報道公司 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
新興成長型公司 |
|
如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第2913(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。回答是肯定的。
截至2020年7月23日，有
在這份關於Form 10-Q的季度報告中，“公司”、“CRISPR”、“CRISPR治療公司”、“我們”、“我們”和“我們的”除上下文另有規定外，均指CRISPR治療公司及其合併子公司。
“CRISPR Treateutics”是CRISPR治療股份公司的註冊商標。“CTX001”的商標TM，“”CTX110TM，“”CTX120TM、“和”CTX130TM“CRISPR Treateutics”的商標在英國是註冊商標，在歐盟和瑞士正在申請中。“CRISPR Treeutics”在美國正在申請中，“CRISPR Treeutics”在英國是註冊商標，在歐盟和瑞士正在申請中。本Form 10-Q季度報告中包含的其他品牌、徽標、名稱和商標均為其各自所有者的財產。“僅為方便起見，本季度報告中在Form 10-Q中提及的商標、服務標記和商號可能不會出現在表格10-Q中。®或™使用這些符號，但此類引用並不以任何方式表明我們不會根據適用法律最大程度地主張我們對這些商標、服務標記和商號的權利。
前瞻性陳述
本Form 10-Q季度報告包含涉及重大風險和不確定因素的“前瞻性陳述”。本Form 10-Q季度報告中包含的除歷史事實陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述。這些表述通常通過使用諸如“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“將”、“將”或這些詞語的否定或複數或類似的表達或變體來識別，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些可識別的詞語。本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括但不限於關於以下內容的陳述：
|
|
• |
包括CTX001在內的各種臨牀方案的安全性、有效性和臨牀進展TM，CTX110TM，CTX120TM和CTX130TM; |
|
|
• |
我們和我們的合作者正在開發的候選產品的臨牀試驗、開發時間表以及與監管機構的討論情況； |
|
|
• |
我們臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、進度和結果，包括我們正在進行的臨牀試驗和任何計劃中的CTX001、CTX110、CTX120和CTX130臨牀試驗，以及我們的研究和開發計劃，包括臨牀試驗、非臨牀試驗和促進新藥應用的研究性研究的延誤或中斷； |
|
|
• |
美國聯邦藥物管理局(FDA)指定的實際或潛在益處，如孤兒藥物、快速通道和再生醫學高級療法，或類似的歐洲同類藥物； |
|
|
• |
我們推動候選產品進入併成功完成臨牀試驗的能力； |
|
|
• |
我們的知識產權覆蓋範圍和立場，包括我們許可人和第三方的立場，以及涉及任何此類知識產權的訴訟的狀況和潛在結果； |
|
|
• |
我們的預期費用，為我們的運營獲得資金的能力，以及我們的現金資源充足； |
|
|
• |
我們計劃將我們在大波士頓地區的美國辦事處合併到一個單一地點； |
|
|
• |
CRISPR/CAS9基因編輯技術和療法的治療價值、開發和商業潛力；以及 |
|
|
• |
冠狀病毒大流行可能帶來的潛在影響，例如臨牀試驗延誤、中斷或其他不利影響、監管審查延誤、製造和供應鏈中斷、醫療保健系統的不利影響和全球經濟中斷，以及冠狀病毒大流行對我們的業務、財務狀況和運營業績的整體影響。 |
本季度報告中關於Form 10-Q的任何前瞻性陳述 這反映了我們目前對未來事件或我們未來財務表現的看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和假設，這些風險、不確定性和假設可能導致我們的實際結果和某些事件的時間與前瞻性陳述中明示或暗示的未來結果大不相同。可能導致或導致此類差異的因素包括但不限於本文確定的因素，以及在本季度報告10-Q表第II部分第1A項中討論的“風險因素”一節中討論的那些，如果有的話，我們於2020年2月12日提交給美國證券交易委員會(SEC)的10-K表年度報告以及其他SEC文件中討論的那些。您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。此類前瞻性陳述僅説明截至本報告日期。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行或進入的任何未來收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。
您應完整閲讀本Form 10-Q季度報告和我們在此Form 10-Q季度報告中作為證物提交的文件，並瞭解我們未來的實際結果、業績或成就可能與我們預期的大不相同。除非法律另有要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，以反映此類陳述發佈之日之後的事件或情況。
投資者和其他人應注意，我們使用我們的投資者關係網站(https://crisprtx.gcs-web.com/)，)向投資者宣佈重要信息，包括提交給美國證券交易委員會的文件、新聞稿、公開電話會議和網絡廣播。我們使用這些渠道以及社交媒體與公眾交流我們的公司、我們的業務、我們的產品候選人和其他事項。我們在社交媒體上發佈的信息可能被認為是重要信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他對我們公司感興趣的人查看我們在投資者關係網站上列出的社交媒體渠道上發佈的信息。
指數
|
|
頁 數 |
|
第一部分：財務信息 |
|
|
|
|
|
第二項1.簡明合併財務報表(未經審計) |
|
|
|
|
|
截至2020年6月30日和2019年12月31日的簡明合併資產負債表 |
2 |
|
|
|
|
截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的簡明綜合經營報表和全面虧損報表 |
3 |
|
|
|
|
截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月的簡明股東權益綜合報表 |
4 |
|
|
|
|
截至2019年6月30日、2020年和2019年6月30日的簡明現金流量表 |
5 |
|
|
|
|
簡明合併財務報表附註 |
6 |
|
|
|
|
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析 |
19 |
|
|
|
|
第三項關於市場風險的定量和定性披露 |
27 |
|
|
|
|
項目4.控制和程序 |
27 |
|
|
|
|
第二部分：其他信息 |
|
|
|
|
|
項目2.法律訴訟 |
28 |
|
|
|
|
項目71A。危險因素 |
28 |
|
|
|
|
項目5.其他信息 |
30 |
|
|
|
|
項目6.展品 |
30 |
|
|
|
|
簽名 |
31 |
第一部分-財務信息
第二項1.財務報表
CRISPR治療公司
簡明綜合資產負債表
(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)
|
|
|
自.起 |
|
|||||
|
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一號， |
|
||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
資產 |
|
|||||||
|
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
應收帳款 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動資產總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
財產和設備，淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
無形資產，淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
限制性現金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
經營性租賃資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他非流動資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
總資產 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
負債和股東權益 |
|
|||||||
|
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應付帳款 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
應計費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
遞延收入，當期 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應計税負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
經營租賃負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他流動負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
遞延收入，非流動 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
經營租賃負債，扣除當期部分後的淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他非流動負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
負債共計 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
承付款和或有事項，見附註4 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
股東權益： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
普通股，瑞士法郎 分別於2020年6月30日和2019年12月31日， 發佈日期分別為2020年6月30日和2019年12月31日， |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
國庫股，按成本價計算， 分別是2019年。 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
額外實收資本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累積赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
累計其他綜合(虧損)收入 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
股東權益總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
總負債和股東權益 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
2
CRISPR治療公司
簡明合併經營報表與全面虧損
(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)
|
|
|
三個月 |
|
|
截至六個月 |
|
||||||||||
|
|
|
6月30日， |
|
|
6月30日， |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
協作收入(1) |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與開發(2) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
業務費用共計 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
運營損失 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
其他收入(費用)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
權益法投資損失 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
其他收入，淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他收入合計(淨額) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
所得税前淨虧損 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
所得税撥備 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
淨損失 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
外幣折算調整 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
綜合損失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
普通股股東應佔每股淨虧損-基本和 水稀釋了。 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
加權平均已發行普通股，用於每股淨虧損 普通股股東應佔股份-基本和稀釋 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
(1) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
(2) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
3
CRISPR治療公司
股東權益簡明合併報表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
|
|
普通股 |
|
庫存股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
|
|
股份 |
|
瑞士法郎： 面值 |
|
股份 |
|
金額， 按成本計算 |
|
附加 實繳 資本 |
|
累積 赤字 |
|
累積 其他 綜合 收入(虧損) |
|
|
|
|
總計 股東的 權益 |
|
||||||||
|
2018年12月31日的餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
( |
) |
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
發行普通股，扣除發行成本$ 2.8億美元 |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
有限制股份的歸屬 |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
行使既得期權 |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
基於股票的薪酬費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
其他綜合收入 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
2019年3月31日的餘額 |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
|
$ |
( |
) |
$ |
- |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
發行普通股，扣除發行成本$ 2.8億美元 |
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
有限制股份的歸屬 |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
行使既得期權 |
|
|
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
基於股票的薪酬費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
其他綜合損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
( |
) |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
2019年6月30日的餘額 |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2019年12月31日的餘額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
有限制股份的歸屬 |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
- |
|
|
行使既得期權 |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
基於股票的薪酬費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
發行與許可協議相關的普通股 |
|
|
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
其他綜合損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
( |
) |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
2020年3月31日的餘額 |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
|
|
|
$ |
|
|
|
發行普通股，扣除發行成本$ 2.8億美元 |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
有限制股份的歸屬 |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
行使既得期權 |
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
基於股票的薪酬費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
其他綜合損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
( |
) |
|
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
2020年6月30日的餘額 |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
|
|
|
$ |
|
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
4
CRISPR治療公司
簡明現金流量表合併表
(未經審計，單位為千)
|
|
|
截至6月30日的6個月， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
經營活動： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
將淨虧損與經營活動中使用的淨現金進行對賬： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
折舊攤銷 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
基於股權的薪酬 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
權益法投資損失 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
其他費用，非現金 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
以下內容中的更改： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應收帳款 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
預付費用和其他資產 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
應付賬款和應計費用 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
遞延收入 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
經營租賃資產負債 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
其他負債，淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
經營活動中使用的現金淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
投資活動： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
購置房產和設備 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
投資活動所用現金淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
融資活動： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
發行普通股所得收益，扣除發行成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
行使期權所得收益，扣除發行成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
籌資活動提供的現金淨額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
匯率變動對現金的影響 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
增加(減少)現金 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金、現金等價物和受限現金，期末 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
補充披露非現金投融資活動 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應付賬款和應計費用中的財產和設備購置 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
應付賬款和應計費用中的股權發行成本 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
截至6月30日， |
|
|||||
|
核對壓縮綜合資產負債表內的金額 |
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
限制性現金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
期末現金、現金等價物和限制性現金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
5
CRISPR治療公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
1.列報依據和重大會計政策
陳述的基礎
隨附的簡明綜合財務報表未經審計，由公司根據美國公認的會計原則或GAAP編制。
隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。在2019年12月13日之前，本公司的
過渡期的經營結果不一定表明全年預期的經營結果。這些中期財務報表應與截至2019年12月31日的年度經審計財務報表一併閲讀，這些報表包含在2020年2月12日提交給美國證券交易委員會(SEC)的2019年Form 10-K年度報告中。
預算的使用
按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表和附註中報告的金額。在持續的基礎上，公司管理層對其估計進行評估，包括但不限於收入確認、基於股權的薪酬支出和報告的這一期間的支出金額。這些合併財務報表在收入確認和基於股權的薪酬支出方面做出了重大估計。本公司根據歷史經驗及其認為在當時情況下合理的其他特定市場或其他相關假設作出估計。實際結果可能與這些估計或假設不同。估計的變化反映在報告的結果中，這段時間是已知的。
重大會計政策
在編制截至2020年6月30日的三個月和六個月的這些簡明綜合財務報表時使用的重要會計政策與公司於2020年2月12日提交給證券交易委員會的2019年年報Form 10-K中的綜合財務報表附註2中討論的政策一致，但以下“最近採用的會計準則”一節中提到的公司關於信貸損失的政策除外。
最近採用的會計準則
信用損失
2020年1月1日，本公司採用ASU 2016-13，金融工具-信用損失(主題326)：財務報表信用損失的測量，或ASC 326。新標準要求，與按攤銷成本計量的金融資產和可供出售的債務證券有關的預期信貸損失，應通過信貸損失撥備來記錄。它還將可供出售債務證券需要確認的信貸損失金額限制為賬面價值超過公允價值的金額，還要求如果公允價值增加，必須沖銷之前確認的信貸損失。目標過渡救濟標準允許申請者選擇不可撤銷地選擇ASC 825-10的公允價值選項，金融工具-總體，在逐個儀器的基礎上適用於符合條件的儀器。該公司採用ASC 326，對所有按攤銷成本計量的金融資產採用修改後的追溯法。採用ASU 2016-13年度並未對本公司的財務狀況或採用後的經營結果產生實質性影響。
6
2.財產和設備，淨值
財產和設備(淨額)由以下內容組成(以千為單位)：
|
|
|
自.起 |
|
|||||
|
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一號， |
|
||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
計算機設備 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
傢俱、固定裝置和其他 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
實驗室設備 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
租賃權的改進 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
在建工程 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
財產和設備總額(毛額) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累計折舊 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
財產和設備合計(淨額) |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
截至2020年6月30日的三個月和六個月的折舊費用為$
3.應計費用
應計費用包括以下內容(以千計)：
|
|
|
自.起 |
|
|||||
|
|
|
6月30日， |
|
|
12月31日， |
|
||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
工資總額和與員工相關的成本 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
研究費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
許可費 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
專業費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
知識產權成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應計財產和設備 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
總計 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
4.承擔及或有事項
未來租賃承諾
本公司已作出若干租賃承諾，由於租賃尚未開始，因此使用權資產和使用權負債不會反映在綜合資產負債表上。
2019年11月，該公司與其一個合作伙伴承諾
2020年5月，該公司與位於馬薩諸塞州弗雷明翰的細胞療法制造工廠或弗雷明翰租賃公司簽訂了一項租賃協議，用於臨牀和商業生產本公司的研究用細胞療法候選產品。Framingham租約預計將於2020年下半年開始。在這方面，該公司已承諾至少賺取$
2020年7月，本公司簽訂了位於馬薩諸塞州波士頓的辦公和實驗室設施的租賃協議，或2020波士頓租賃協議。2020年波士頓租賃預計將於2022年上半年開始。在這方面，該公司已承諾至少賺取$
7
訴訟
在正常業務過程中，本公司不時涉及與知識產權、商業安排、僱傭和其他事宜有關的訴訟、索賠、調查、法律程序和訴訟威脅。雖然這些訴訟和索賠的結果無法確切預測，但該公司並不參與任何可能對其財務狀況產生重大影響的法律或仲裁程序。本公司並無參與任何重大程序，而在該程序中，本公司的任何董事、執行管理層成員或聯屬公司為不利本公司或其附屬公司的一方，或擁有對本公司或其附屬公司不利的重大權益。
信用證
截至2020年6月30日，該公司已限制現金為$
研究、許可和知識產權協議
該公司已經聘請了幾家研究機構和公司，以確定該公司基因編輯技術的新交付戰略和應用。該公司也是許多研究許可協議的一方，這些協議需要大量的預付款，並可能需要不時支付未來的特許權使用費和潛在的里程碑式的付款。此外，該公司也是知識產權協議的一方，這些協議需要不時支付維護和里程碑費用。此外，該公司是一些製造協議的締約方，這些協議要求為未來的服務性能預付款項。
根據這些協議，在逐個產品的基礎上，交易對手有資格根據特定的研究、開發和監管里程碑獲得最高8位數的低潛在付款。此外，在逐個產品的基礎上，交易對手有資格根據指定的年銷售門檻獲得潛在的商業里程碑付款。潛在付款是指定的年銷售額門檻的個位數百分比。交易對手還有資格在未來的淨銷售額上獲得較低的個位數特許權使用費。
在某些情況下，如果未來發生某些或有事件，Vertex製藥公司及其某些子公司或Vertex有資格獲得最高$
5.重要合約
與Vertex製藥公司及其某些子公司達成的協議
摘要
2015年10月26日，公司與Vertex簽訂戰略協作、期權和許可協議，或2015年協作協議。2015年合作協議的重點是使用該公司的CRISPR/Cas9基因編輯技術來發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。
2017年12月12日，本公司與Vertex簽訂了2015年合作協議第1號修正案(即第1號修正案)和聯合開發協議(JDA)。第1號修正案除其他事項外，修改了2015年合作協議的某些定義和規定，使其與JDA保持一致，並澄清了有多少期權與2015年合作協議規定的某些目標相關地行使(或視為行使)。第1號修正案還修訂了2015年合作協議的其他條款，包括到期條款。
關於2015年的協作協議，Vertex支付了一筆不可退還的預付款$
8
Vertex可以選擇許可最多四個剩餘的目標，為此，它將領導全球開發和商業化活動，該公司獲得了最高可獲得$
2019年6月，本公司與Vertex達成了一系列協議，於2019年7月23日結束，包括戰略合作和許可協議，或2019年合作協議，開發治療杜氏肌營養不良(DMD)和強直性肌營養不良1型(DM1)的產品並將其商業化。根據2019年合作協議的條款，該公司收到了一筆預付的、不可退還的$
為執行2019年合作協議，本公司與Vertex簽訂了2015年合作協議的第二次修訂，即第2號修訂，其中，第2號修訂修訂了2015年合作協議的某些定義和條款，使其與2019年合作協議一致，並闡明瞭2015年合作協議下的合作目標的數量和身份。公司和Vertex同意
2019年10月，Vertex行使了剩餘的
關於頂點協議的記賬
2015年合作協議、修正案1和JDA統稱為《2015協議》，《2019年協作協議》和《修正案2》統稱為《2019年協議》。2015年合作協議、1號修正案、2號修正案、JDA和2019年合作協議統稱為《頂點協議》。
頂點協議包括如在ASC 606下定義的客户-供應商關係的組件，與客户簽訂合同的收入, 或ASC 606，如在ASC 808下定義的協作安排，協作協議, 或ASC 808，以及ASC 730定義的研究和開發成本，研究與發展，或ASC 730。
ASC 606下的會計分析
2019年協議的核算
合同的識別
2019年的協議是對2015年協議的合同修改。因此，出於會計目的，2019年協議和2015年協議被合併，並被視為單一安排。
確定履行義務
本公司認為，下列重大承諾在Vertex協議的範圍內均能是截然不同的，並代表單獨的履行義務：(I)DMD基因編輯產品的全球獨家權利許可證，或DMD許可證；(Ii)DM1基因編輯產品的全球獨家權利許可證，或DM1許可證；(Iii)DM1或DM1研發服務的指定GUIDE RNA研究的性能；(Iv)代表為指定目標或指定目標獲得共同獨家開發和商業化許可證的選擇權的重大權利(V)三項重大權利，代表最多三項獨家許可的選擇權，以開發及商業化合作目標，或合作目標選項；及(Vi)放棄與Vertex就本公司重新收購指定目標的獨家權利而選擇第四項獨家許可相關的重大權利。
9
論交易價格的確定
總體交易價格是根據2015年協議的剩餘交易價格以及2019年協議的交易價格確定的。交易價格包括使用最可能金額法估計的可變對價。因此，本公司確定的交易價格總計為#美元。
該公司決定，自2020年6月30日起，上述里程碑和特許權使用費產生的所有其他可能的可變對價都受到完全限制。公司將在每個報告期重新評估交易價格。
交易價格與履約義務的分配
每項履約義務的銷售價格是根據公司估計的獨立銷售價格或ESSP確定的。該公司為Vertex協議中包括的所有履約義務制定了ESSP，目的是確定如果該項目定期獨立銷售，它將以何種價格銷售。然後，該公司在相對獨立的銷售價格基礎上將交易價格分配給每項履約義務。
DMD許可證和DM1許可證的ESSP已確定為$
指定的目標選項物料權限的ESSP被確定為$
三個協作目標選項材料權限中每一個的ESSP被確定為$
前述ESSP反映了相關研究領域固有的風險水平和預期成功概率。
根據2015年協議，放棄Vertex與其第四個獨家許可選擇權相關的材料權利的ESSP被確定為#美元。
DM1研發服務的ESSP被確定為$
收入的確認
該公司認定DMD許可證和DM1許可證代表功能性知識產權，因為該知識產權為Vertex提供了以研發形式執行功能或任務的能力。因此，與許可證相關的收入在2019年第三季度交付時確認。
10
與公司重新收購指定目標的獨家權利相關的第四個獨家許可的Vertex與其選擇權相關的放棄材料權利所分配的收入，在放棄選擇權的時間點，即2019年協議生效之日確認。
本公司的結論是，根據Vertex協議，指定目標選項和協作目標選項被視為重大權利。與三個協作目標選項材料權利相關的收入在Vertex行使協作目標期權的時間點確認，該時間點發生在2019年第四季度。與指定目標期權相關的收入將在行使該期權的時間點確認。“
隨着服務的提供，公司將隨着時間的推移確認與DM1研發服務相關的收入，預計將在自2019年協議生效之日起的18個月內實現。
2015年協議的核算(在2019年協議執行之前)
2018年1月1日，公司採用修改後的回溯法採用ASC 606。公司運用ASC 606-10-65-1號文件中的實際權宜之計，識別已履行和未履行的履約義務，確定交易價格，並根據ASC 606號文件中的實際權宜之計確定交易價格和分配交易價格。採用ASC 606和之前的收入確認對收入沒有重大影響。
合同的識別
第1號修正案和JDA是對2015年合作協議的合同修改。因此，2015年的協議出於會計目的被合併，並被視為單一安排。
確定履行義務
該公司得出結論認為，以下重大承諾在2015年協議的框架內都可以是截然不同的，並代表着單獨的履行義務：(I)非獨家研究許可；(Ii)代表最多四個獨家許可選項的四項實質性權利，以開發合作目標並將其商業化；(Iii)代表共同獨家研究許可的綜合履行義務，以及用於開發和商業化血紅蛋白疾病和β-珠蛋白靶標的開發和商業化許可；以及(Iv)研發服務的履行。(I)非獨家研究許可；(Ii)最多四個獨家許可的選擇權；(Iii)共同獨家研究許可以及開發和商業化血紅蛋白疾病和β-珠蛋白靶標的開發和商業化許可的綜合履行義務。
論交易價格的確定
總交易價格包括：(I)原始預付款#美元。
本公司確定，上述里程碑和特許權使用費產生的所有其他可能的可變對價在交易時都受到完全限制。
交易價格與履約義務的分配
每項履約義務的銷售價格是根據公司的ESSP確定的。本公司為2015年協議中包括的所有履約義務制定了ESSP，目的是確定如果該項目定期獨立銷售，它將以何種價格銷售。然後，該公司在相對獨立的銷售價格基礎上將交易價格分配給每項履約義務。
研發服務的ESSP被確定為#美元。
為獲得開發和商業化單個協作目標的獨家許可，公司剩餘的每一項材料權利的ESSP為$
11
該公司的聯合獨家研究許可證以及血紅蛋白病和β-珠蛋白靶標的開發和商業化許可證的ESSP為$
該公司使用基於市場的方法來確定非獨家研究許可的ESSP，金額為$
前述ESSP反映了相關研究領域固有的風險水平和預期成功概率。
收入的確認
本公司認定非獨家研究許可是象徵性的知識產權，因為Vertex通過本公司的持續活動從許可中獲得價值，因此，與非獨家研究許可相關的收入在安排期限內按比例確認。在執行JDA後，授予了血紅蛋白病和β-珠蛋白靶標的聯合獨家研究、開發和商業化許可證。本公司確定，與這些許可證相關的收入是在2017年12月JDA開始交付的某個時間點確認的。由於Vertex擁有獲得四個額外獨家許可以開發和商業化四個額外合作目標的選擇權，因此公司決定，分配給這些重大權利的對價將包括在獨家許可的交易價格中，並在Vertex行使選擇權或到期時在某個時間點予以確認。由於本公司有權向Vertex支付直接與本公司迄今已完成的研發服務業績價值相對應的對價，因此本公司根據ASC 606-10-55-18中的實際權宜之計，將與研發服務相關的收入確認為發票。
已確認與Vertex協議相關的收入
根據2015年和2019年協議分別在截至2020年6月30日的三個月和六個月確認的收入並不重要。根據2015年協議確認的截至2019年6月30日的三個月和六個月的收入並不是實質性的。截至2019年6月30日，2019年協議尚未生效。
截至2020年6月30日，
頂點協議下的里程碑
該公司已經評估了可能收到的與Vertex協議相關的里程碑。如上所述，該公司有資格獲得最高$
該公司有資格獲得最高可達$的潛在未來付款
12
剩下的每一個里程碑都是完全受約束的，截止到六月三十日，2020年。考慮到臨牀開發的性質和CRISPR/CAS9技術的階段，獲得研究和開發里程碑的事件是否會實現是不確定的。剩餘的研究、開發和監管里程碑將受到限制，直到收入可能不會出現重大逆轉。商業里程碑和特許權使用費主要與知識產權許可有關，並由基於銷售或使用的門檻確定。商業里程碑和特許權使用費將根據特許權使用費確認限制進行核算，並將作為受限可變考慮因素進行核算。該公司對每個商業里程碑應用版税確認限制，在隨後銷售授權產品(實現每個里程碑)之前，不會確認每個里程碑的收入。
ASC 808下的會計分析
關於2019年協議，本公司確定了以下合作要素，這些要素與2015年協議確定的內容相同，並在ASC 808項下計入：(I)共享產品的開發和商業化服務；(Ii)後續產品的研發服務；以及(Iii)委員會參與。與研發相關的成本分擔的相關影響包括在研發費用中。與公司提供服務相關的費用歸類為研發費用。從Vertex收到的部分報銷費用的付款被記錄為研究和開發費用的減少。
在截至2020年6月30日的三個月和六個月內，公司確認了$
ASC 730環境下的會計分析
關於2019年Vertex協議，本公司和Vertex同意
在這方面，公司認定，為了使公司獲得就指定目標進行研究和開發活動的權利，公司放棄了收取期權行權金#美元的權利。
與拜耳醫療有限責任公司的合資企業
摘要
在……上面
13
2019年12月13日，本公司、拜耳和卡塞比亞進行了一系列交易，其中，本公司通過這些交易收購了
關於退休協議，Casebia註銷了拜耳的未償還合夥權益，以換取$
關於訂立退休協議，本公司、拜耳和卡塞比亞簽訂了合資企業終止協議。就此，本公司與拜耳同意自二零一五年十二月起終止合資協議。根據合資企業終止協議，卡西比亞擁有的專利由本公司和拜耳共同擁有，但須遵守其中授予的某些獨家許可。根據合資企業終止協議，公司和拜耳各自保留各自貢獻的知識產權的權利。
關於訂立退休協議及合資企業終止協議，本公司與拜耳亦訂立2019年購股權協議，根據該協議，本公司承諾投資(其中包括 在“會計分析-2019年卡塞比亞協議的會計”中描述的某些研究和開發活動中的具體金額。此外，拜耳還擁有共同開發和共同商業化的期權(可在未來事件定義的特定行使期內行使，但在任何情況下不得超過2019年期權協議生效日期後5年)
如果拜耳選擇行使其共同開發和共同商業化產品的選擇權，拜耳將一次性賺取$
此外，在拜耳就任選產品行使其選擇權和/或簽署共同商業化協議後，自該共同商業化協議生效之日起至該生效日期三個月週年日或該共同商業化協議的90天談判過程中以較早者為準的期間內，拜耳有權就開發和商業化該可選產品的獨家許可進行談判。如果拜耳行使該權利，雙方將按雙方同意的條款就該可選產品簽訂獨家許可協議。此外，為該等可選產品支付的期權付款將計入根據該獨家許可證或與2019年期權協議相關訂立的任何其他獨家許可證到期支付的款項。
任何一方均可在另一方實質性違約時終止2019年期權協議，但須遵守特定的通知和補救條款。如果拜耳開始或參與質疑2019年期權協議標的產品的研究、開發、製造或商業化所需或有用的任何公司專利的有效性或可執行性的任何行動或程序，本公司也可終止2019年期權協議。拜耳還可以在公司破產或資不抵債時終止2019年期權協議，或在發出書面通知後隨時為方便起見終止2019年期權協議。
會計分析
2015年卡塞比亞協議的核算
於二零一六年，本公司錄得權益法投資#美元。
2019年Casebia協議之前的其餘業績義務包括研發服務，這些服務在ASC 606下記錄為收入，以及與Casebia的成本分擔活動與共享研究和技術許可證相關，這些活動在ASC 808下記錄為成本/利潤分擔安排，成本分擔的相關影響包括研發費用。所有履約義務在2019年Casebia協議執行時終止。
14
在截至2019年6月30日的三個月和六個月內，公司確認了$
2019年卡塞比亞協議的核算
本公司確定，退休協議和合資企業終止協議導致本公司獲得Casebia的控股權，應作為2019年期權協議的單獨組成部分入賬。在這樣做的過程中，公司分配了轉移的對價#美元。
根據退休協議，本公司確定其已取得一可變權益實體的控股權，併成為該實體的主要受益人。因此，在ASC 810下，整固，本公司根據ASC 805取得的淨資產入賬。企業合併。據此，公司確定收購的一套資產和承擔的負債不符合企業的定義，因為公司沒有獲得集結的勞動力，因此公司沒有獲得能夠產生產出的實質性流程。因此，沒有任何商譽記錄在案。公司計量收到的資產和負債的公允價值，確定相對公允價值為#美元。
|
公允價值 |
|
數量 |
|
|
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
|
|
|
財產，廠房和設備，淨額 |
|
|
|
|
|
經營性租賃資產 |
|
|
|
|
|
限制性現金 |
|
|
|
|
|
應計費用和其他流動負債 |
|
|
( |
) |
|
經營租賃負債 |
|
|
( |
) |
|
淨資產 |
|
$ |
|
|
重新獲得的與知識產權有關的權利的價值被確定為微不足道。
本公司確定2019年期權協議應在ASC 730-20項下入賬，研發費用。該決定乃基於與研究及開發有關的財務風險已轉移至本公司的事實，因為拜耳提供的任何資金的償還完全取決於研究及開發的結果是否會帶來未來的經濟效益。本公司進一步確定，根據2019年期權協議，它有兩項獨立的義務，包括研發服務和未來交付最多
在截至2020年6月30日的三個月和六個月內，公司錄得收益$
15
6.股本
公司有
|
|
|
|
|
自.起 |
|
|||||
|
股本類型 |
|
條件資本 |
|
2020年6月30日 |
|
|
2019年12月31日 |
|
||
|
普通股 |
|
註冊股本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
普通股 |
|
法定股本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
普通股 |
|
有條件股本-債券或類似債務工具 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
普通股 |
|
有條件股本-僱員福利計劃 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
總計 |
|
|
|
|
|
|
|
|
在市場上提供產品
於2018年8月，本公司訂立公開市場銷售協議SM，或2018年自動櫃員機，與Jefferies LLC或Jefferies合作，根據該ATM，Jefferies能夠不時提供和出售總毛收入高達美元的普通股
2019年8月，在2018年自動取款機按其條款終止後，本公司簽訂了一份新的公開市場銷售協議SM與Jefferies，或2019年自動取款機，根據該自動取款機，公司可以不時提供和出售總毛收入高達$的普通股
在截至2019年6月30日的三個月和六個月內，公司銷售
截至2019年12月31日止年度，本公司共發行及出售
在截至2020年6月30日的三個月和六個月內，公司銷售了
2020年7月提供服務
2020年7月，公司出售
7.基於股票的薪酬
在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月和六個月內，公司確認了以下基於股票的薪酬費用(以千為單位)：
|
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
截至6月30日的6個月， |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
研究與發展 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
權益法投資損失 |
|
|
- |
|
|
|
|
|
|
|
- |
|
|
|
|
|
|
總計 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
16
股票期權活動
下表彙總了截至2020年6月30日的6個月的股票期權活動：
|
|
|
股份 (千) |
|
|
加權的- 平均值 行權價格 每股 |
|
||
|
在2019年12月31日未償還 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
授與 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
已行使 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
|
取消或沒收 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
|
在2020年6月30日未償還 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
可於2020年6月30日執行 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
已歸屬，預計將於2020年6月30日歸屬 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
截至2020年6月30日，與股票期權相關的未確認薪酬支出總額為美元。
限制性股票活動
下表彙總了截至2020年6月30日的6個月的限制性股票活動：
|
|
|
受限 股票 |
|
|
加權的- 平均值 授予日期 公允價值 |
|
||
|
截至2019年12月31日的未歸屬餘額 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
|
授與 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
既得 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
取消或沒收 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
截至2020年6月30日的未歸屬餘額 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
截至2020年6月30日，與未歸屬限制性普通股相關的未確認補償費用總額為美元。
8. 普通股股東應佔每股淨虧損
下列普通股等價物不包括在所示時期的稀釋每股淨虧損的計算中，因為計入它們會產生反稀釋效果(以千計)：
|
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
未償還期權 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
未歸屬的限制性普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
ESPP |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
總計 |
|
|
|
|
|
|
|
|
17
9.入息税
截至2020年6月30日止三個月及六個月內，本公司錄得所得税撥備為$
10.關聯方交易
木犀屬
在2019年12月合資企業終止之前，Casebia是ASC 850，下的關聯方。關聯方披露，或ASC 850. 請參閲附註5，“與拜耳醫療有限責任公司的合資企業。”
頂點
在2018年第四季度，在成為超過的記錄所有者後
18
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與(I)本季度報告中其他地方的Form 10-Q表中出現的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註以及(Ii)我們經審計的綜合財務報表和相關附註以及管理層對我們於2020年2月12日提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中包括的財務狀況和經營成果的討論和分析一併閲讀。本討論和分析中包含的或本Form 10-Q季度報告中其他地方陳述的一些信息，包括有關我們的業務計劃和戰略以及對我們業務的影響和潛在影響的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括但不限於本季度報告中關於截至2019年12月31日的10-Q表季報中的“風險因素”部分和我們截至2019年12月31日的年度報告中的“風險因素”部分所闡述的因素，我們對某些事件的實際結果或時間可能與這些前瞻性表述中描述或暗示的結果或時間存在實質性差異。
冠狀病毒特寫(新冠肺炎)
自2020年3月以來，我們一直在評估一種名為SARS-CoV-2(嚴重急性呼吸綜合徵2號)或冠狀病毒(導致冠狀病毒病的冠狀病毒，或新冠肺炎)爆發的新病毒株對實際和潛在業務的影響。由於冠狀病毒大流行，我們已經並可能進一步經歷中斷、暫停和/或延誤，這些中斷、暫停和/或延誤已經並可能進一步對我們的業務運營產生不利影響，包括根據先前宣佈的時間表進行臨牀試驗和其他研發運營。
最近，我們在CTX001治療輸血依賴性β地中海貧血和嚴重鐮狀細胞病的1/2期開放標籤臨牀試驗中重新開始給患者用藥(攀登THAL-111和攀登SCD-121)。然而，如果與冠狀病毒大流行相關的負面發展(如所謂的“復甦”)發生，我們可能會選擇在以下情況下再次暫停這些試驗中的患者劑量ICU牀位和相關醫療資源變得非常有限同樣，政府當局可能會施加額外的商業或旅行限制。關於我們的免疫腫瘤學臨牀試驗(目前正在開放註冊)，如果出現這種負面發展，參與我們臨牀試驗的研究人員可能不想冒着讓癌症患者接觸新冠肺炎的風險，因為給患者的劑量是在住院環境中進行的。此外，如果我們的第三方供應商和製造商因這些事態發展而暫停運營，我們供應鏈的某些方面可能會中斷。最後，我們正在根據州和地方法規重新向更多員工開放我們的辦事處。如果負面的發展與冠狀病毒大流行有關如果發生這種情況，我們可能會選擇將我們辦公室的現場工作人員再次限制在執行必須在現場完成的基本活動的人員和承包商，並限制任何特定研發實驗室的員工數量。
冠狀病毒大流行對我們的業務運作的最終影響仍然不確定，可能會發生變化，並將取決於未來的發展，這是無法準確預測的。我們會繼續密切監察有關情況。
概述
我們是一家領先的基因編輯公司，專注於基於CRISPR/CAS9的療法的開發。CRISPR/CAS9是一項革命性的基因編輯技術，允許對基因組DNA進行精確的定向改變。CRISPR/Cas9在基因編輯中的應用是由我們的科學創始人之一Emmanuelle Charpentier博士共同發明的，她和她的合作者一起發表了一項工作，闡明瞭如何將CRISPR/Cas9(在細菌中發現的一種自然產生的病毒防禦機制)改造成用於基因編輯。我們正在應用這項技術，通過幹擾、糾正或調節與這些疾病相關的基因，潛在地治療一系列罕見和常見的疾病。我們相信，我們的科學專長，加上我們的方法，可能會為目前生物製藥方法取得有限成功的患者提供一種全新的高度活躍和潛在的根治療法。
我們已經建立了涵蓋廣泛疾病領域的治療方案組合，包括血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學和罕見疾病。
我們的主要候選產品CTX001是一種研究、自體、基因編輯的造血幹細胞療法，正在評估用於治療輸血依賴型β地中海貧血(TDT)和嚴重鐮狀細胞疾病(SCD)。CTX001是根據我們和Vertex製藥公司及其某些子公司或Vertex之間的共同開發和共同商業化協議開發的。
19
我們和Vertex正在對CTX001進行研究，這是一項1/2期的開放標籤臨牀試驗，名為GRAPH THAL-111，旨在評估單劑CTX001的安全性和有效性在1歲的病人中2至35，使用TDT。 在2019年第四季度，我們擴大了TDT患者羣體CTX001將包括Beta零/Beta零子類型.試驗中的前兩名患者是按順序治療，跟隨 最初兩名患者的數據表示劑量和植入成功，審判開封適用於更廣泛的同時註冊。GRAPH THAL-111的設計是為了招募多達45名患者，並在輸液後對患者進行大約兩年的隨訪。每個患者都將被要求參加一項長期的隨訪研究。CTX001已獲得授權再生醫學高級療法，或RMAT，由美國聯邦藥物管理局(FDA)指定用於治療TDT，以及快速通道指定. 另外，CTX001用於治療TDTvbl.有，有收到 孤兒藥物名稱，或奇怪的，由FDA和歐洲委員會。在2019年第四季度，我們發佈了第一例接受CTX001治療的患者的初步臨牀數據在正在進行的1/2期臨牀試驗中 TDT。 2020年6月，我們公佈了這名患者15個月的隨訪數據，以及正在進行的TDT 1/2期臨牀試驗中使用CTX001治療的第二名患者的初步數據。
我們和Vertex還在對CTX001進行1/2期開放標籤臨牀試驗，即SCD-121攀登，該試驗旨在評估單劑CTX001在18歲至35歲嚴重SCD患者中的安全性和有效性。與貝塔地中海貧血的試驗類似，試驗中的前兩名患者接受了順序治療，根據最初兩名患者的數據顯示成功的劑量和植入，該試驗開放了更廣泛的同時登記。SCD-121的設計目標是招募最多45名患者，並在輸液後對患者進行大約兩年的隨訪。每個患者都將被要求參加一項長期的隨訪研究。CTX001已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的RMAT稱號和治療SCD的快速通道稱號。此外，用於治療SCD的CTX001已獲得FDA和歐盟委員會的ODD。在2019年第四季度，我們發佈了正在進行的重症SCD 1/2期臨牀試驗中使用CTX001治療的第一名患者的初步臨牀數據。2020年6月，我們公佈了這位患者9個月的隨訪數據。
此外，我們正在基於我們的基因編輯技術開發我們自己的CAR-T細胞候選產品組合。
CTX110。我們的主要候選藥物CTX110是一種健康的供體基因編輯的同種異體CAR-T療法，靶向為羣集分化19，或CD19，用於治療CD19+惡性腫瘤。CTX110正在進行一期臨牀試驗，旨在評估CTX110治療復發或難治性B細胞惡性腫瘤的安全性和有效性。這項多中心、開放標籤的臨牀試驗旨在招募最多131名患者，並調查CTX110的幾個劑量水平。
CTX120。CTX120是一種針對B細胞成熟抗原的健康供體基因編輯的同種異體CAR-T療法。CTX120正在進行一期臨牀試驗，旨在評估CTX120治療複發性或難治性多發性骨髓瘤的安全性和有效性。這項多中心、開放標籤的臨牀試驗旨在招募多達88名患者，並調查CTX120的幾個劑量水平。
CTX130。CTX130是一種針對分化簇70(CD70)的健康供體基因編輯的同種異體CAR-T療法，CD70是一種表達在各種實體腫瘤和血液系統惡性腫瘤上的抗原。CTX130正在被開發用於治療實體腫瘤，如腎細胞癌，以及T細胞和B細胞血液病。CTX130正在兩個獨立的第一階段臨牀試驗中進行研究，這兩個試驗旨在評估CTX130分別用於治療復發或難治性腎細胞癌和各種類型淋巴瘤的安全性和有效性。這項研究CTX130用於治療復發或難治性腎癌的多中心開放標籤臨牀試驗計劃招募大約95名患者，並調查CTX130的幾種劑量水平。這項研究CTX130治療各種淋巴瘤的多中心開放標籤臨牀試驗計劃招募約46名患者，並調查CTX130的幾種劑量水平。
考慮到CRISPR/CAS9的眾多潛在治療應用，我們進行了戰略合作，通過獲得特定技術和/或疾病領域的專業知識，拓寬我們可以追求的適應症並加快項目的開發。我們保持着三個廣泛的戰略夥伴關係，在特定疾病領域開發基於基因編輯的療法。
頂點。我們於2015年與Vertex PharmPharmticals Inc.和某些子公司或Vertex建立了初步合作協議，專注於TDT、SCD、囊性纖維化並選擇其他適應症。2017年12月，我們與Vertex簽訂了聯合開發和商業化協議，作為合作的一部分，共同開發和共同商業化CTX001。2019年6月，我們擴大了合作，進入了一項戰略合作和許可協議，用於開發和商業化治療癌症的產品Duchenne肌營養不良和強直性肌營養不良1型.
ViaCyte。我們於2018年9月與ViaCyte，Inc.(簡稱ViaCyte)簽署了ViaCyte合作協議，以尋求用於治療糖尿病的基因編輯異基因幹細胞療法的發現、開發和商業化。ViaCyte的幹細胞能力和我們的基因編輯能力的結合，有可能使一種貝塔細胞替代產品成為可能，這種產品可能會為患者帶來持久的好處，而不需要免疫抑制。
20
拜耳. 在2019年第四季度，我們進行了一系列交易，即拜耳交易，根據這些交易，我們和拜耳終止了2015年的協議，該協議創建了合資企業Casebia治療有限責任合夥企業，或稱Casebia，發現、開發CRISPR/Cas9基因編輯療法並將其商業化，以治療出血性疾病、自身免疫性疾病、失明、聽力損失和心臟病的遺傳原因。在這方面，卡塞比亞成為我們的全資子公司。我們和拜耳還簽訂了一項新的期權協議，根據該協議，拜耳有權在指定的一段時間內共同開發和共同商業化兩種產品，用於診斷、治療或預防某些自身免疫性疾病、眼疾或血友病A疾病，或者在某些情況下，獨家許可該等可選產品。
請參閲我們截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的合併財務報表附註7，瞭解我們與ViaCyte安排的關鍵條款的説明。請參閲本季度報告Form 10-Q中包含的未經審計的簡明綜合財務報表附註5，瞭解我們與Vertex和拜耳安排的關鍵條款的説明。
自2013年10月成立以來，我們已將幾乎所有的資源投入到我們的研究和開發工作中，確定潛在的候選產品，承擔藥物發現和臨牀前開發活動，建立和保護我們的知識產權，組織和配備我們的公司人員，進行業務規劃，籌集資金，併為這些業務提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過私募我們的優先股、發行普通股、可轉換貸款和與戰略合作伙伴的合作協議來為我們的運營提供資金。
到目前為止，我們所有的收入都是協作收入。由於Vertex和Casebia的協作收入，我們在截至2019年12月31日的一年中實現了盈利，但我們預計未來幾年我們的盈利能力不會持續下去。除截至2019年12月31日的年度外，我們自成立以來每年都發生重大淨運營虧損，預計在可預見的未來將繼續出現淨運營虧損。截至2020年6月30日，我們擁有945.1美元的現金和現金等價物，累計赤字為374.1美元。我們預計在接下來的幾年裏，我們將繼續招致鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計，隨着我們繼續目前的研究計劃和開發活動；尋求確定更多的研究計劃和更多的候選產品；進行支持臨牀前研究的初始藥物應用併為我們的候選產品啟動臨牀試驗；為我們確定和開發的任何其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗；維護、擴大和保護我們的知識產權；進一步開發我們的基因編輯平臺；招聘更多的研究、臨牀和科學人員；發展製造基礎設施；以及與上市公司運營相關的額外成本，我們的費用將大幅增加。
財務概述
營業收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計在不久的將來也不會這樣做。截至2020年6月30日和2019年6月30日的六個月確認的收入並不是實質性的。有關我們收入確認政策的更多信息，請參閲我們於2020年2月12日提交給SEC的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中的附註2“重要會計政策摘要”，以及本Form 10-Q季度報告中包含的未經審計的簡明合併財務報表附註5。
研發費用
研究和開發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的產品發現努力和我們的候選產品開發，其中包括：
|
|
• |
員工相關費用，包括工資、福利和股權薪酬費用； |
|
|
• |
代表我們進行研發和臨牀前活動的第三方提供服務的成本； |
|
|
• |
購買臨牀前活動和臨牀前研究材料使用的實驗室用品和非資本設備的費用； |
|
|
• |
顧問費； |
|
|
• |
設施成本，包括租金、折舊和維修費用；以及 |
|
|
• |
根據我們的第三方許可協議，與獲取和維護許可相關的費用和其他付款。 |
21
R研究和開發成本在發生時計入費用。未來收到的研發商品或服務的不可退還的預付款將延期並資本化。資本化金額在相關貨物交付或提供服務時計入費用。目前，我們無法合理估計或知道完成我們可能確定和開發的任何候選產品的開發所需的工作的性質、時間或估計成本。這是由於與開發此類候選產品相關的眾多風險和不確定性造成的，包括以下方面的不確定性：
|
|
• |
成功完成臨牀前研究和啟用IND的研究； |
|
|
• |
成功登記並完成臨牀試驗； |
|
|
• |
收到相關監管部門的上市批准； |
|
|
• |
建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排； |
|
|
• |
獲得並維護專利和商業祕密保護以及非專利專有權； |
|
|
• |
經批准後，單獨或與他人合作開展該產品的商業銷售； |
|
|
• |
如果患者、醫療界和第三方付款人批准，則接受該產品； |
|
|
• |
有效地與其他療法和治療方案競爭； |
|
|
• |
批准後持續可接受的安全概況； |
|
|
• |
執行和捍衞知識產權、專有權利和索賠；以及 |
|
|
• |
達到預期適應症的理想藥用特性。 |
在任何候選產品的開發或我們可能成功開發的任何候選產品隨後的商業化方面，這些變量中的任何一個的結果的變化都可能會顯著改變與該候選產品開發相關的成本、時機和可行性。
除了我們與Vertex合作執行的活動，以及我們在拜耳交易之前與Casebia達成的某些安排外，我們不會逐個項目跟蹤研發成本。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的未來，隨着我們當前開發計劃的進展、新計劃的增加以及我們繼續準備監管申報文件，我們的研究和開發成本將大幅增加。這些增加可能包括與實施和擴大臨牀試驗地點相關的成本，以及當前和未來臨牀試驗的相關患者登記、監測、計劃管理和製造費用。此外，我們預計未來我們的研究和開發費用將會增加，因為我們與ViaCyte的合作產生了與研究和開發活動相關的額外成本。
一般和行政費用
一般及行政開支主要包括與僱員有關的開支，包括行政、財務、會計、業務發展及人力資源職能人員的薪金、福利及以權益為基礎的薪酬。其他重大成本包括研發費用中沒有包括的設施成本、與專利和公司事務相關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。
我們預計未來我們的一般和行政費用將增加，以支持持續的研究和開發活動、我們候選產品的潛在商業化以及作為上市公司運營成本的增加。此外，我們預計與我們的某些授權內知識產權相關的第三方專利相關費用的報銷費用將會增加。
22
運營結果
截至2020年6月30日和2019年6月30日的三個月比較(單位：千)：
|
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
時間段從一段時間到另一段時間 |
|
||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
變化 |
|
|||
|
協作收入 |
|
$ |
44 |
|
|
$ |
318 |
|
|
$ |
(274 |
) |
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
|
59,380 |
|
|
$ |
39,533 |
|
|
|
19,847 |
|
|
一般和行政 |
|
|
21,353 |
|
|
$ |
15,768 |
|
|
|
5,585 |
|
|
業務費用共計 |
|
|
80,733 |
|
|
|
55,301 |
|
|
|
25,432 |
|
|
運營損失 |
|
|
(80,689 |
) |
|
|
(54,983 |
) |
|
|
(25,706 |
) |
|
其他收入，淨額 |
|
|
1,412 |
|
|
$ |
1,369 |
|
|
|
43 |
|
|
所得税前淨虧損 |
|
|
(79,277 |
) |
|
|
(53,614 |
) |
|
|
(25,663 |
) |
|
所得税撥備 |
|
|
(379 |
) |
|
$ |
(85 |
) |
|
|
(294 |
) |
|
淨損失 |
|
$ |
(79,656 |
) |
|
$ |
(53,699 |
) |
|
$ |
(25,957 |
) |
協作收入
分別截至2020年和2019年6月30日的三個月的協作收入並不重要。有關進一步資料，請參閲本季度報告(Form 10-Q)內的未經審計簡明綜合財務報表附註5。
研發費用
截至2020年6月30日的三個月，研發費用為5940萬美元，而截至2019年6月30日的三個月的研發費用為3950萬美元。增加約1990萬美元，主要原因如下：
|
|
• |
增加的員工薪酬、福利和其他與員工人數相關的費用為760萬美元，其中220萬美元是基於股票的薪酬支出增加，主要是由於增加員工人數以支持整體增長； |
|
|
• |
增加的可變研發成本為790萬美元；以及 |
|
|
• |
增加的設施相關費用為410萬美元。 |
一般和行政費用
截至2020年6月30日的三個月，一般和行政費用為2140萬美元，而截至2019年6月30日的三個月為1580萬美元。增加約560萬美元，主要原因如下：
|
|
• |
320萬美元增加的員工薪酬、福利和其他與員工相關的費用，其中230萬美元是基於股票的薪酬支出增加，主要是由於增加了員工人數以支持整體增長；以及 |
|
|
• |
增加的設施相關費用220萬美元。 |
其他收入，淨額
截至2020年6月30日的三個月和截至2019年6月30日的三個月的其他收入為140萬美元。其他收入主要包括截至2019年6月30日、2020年和2019年6月30日的三個月的現金和現金等價物賺取的利息收入。
23
比較截至2020年和2019年6月30日的6個月(以千為單位)：
|
|
|
截至6月30日的6個月， |
|
|
時間段從一段時間到另一段時間 |
|
||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
變化 |
|
|||
|
協作收入 |
|
$ |
201 |
|
|
$ |
646 |
|
|
$ |
(445 |
) |
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
|
113,573 |
|
|
$ |
73,355 |
|
|
|
40,218 |
|
|
一般和行政 |
|
|
40,903 |
|
|
$ |
30,697 |
|
|
|
10,206 |
|
|
業務費用共計 |
|
|
154,476 |
|
|
|
104,052 |
|
|
|
50,424 |
|
|
營業收入(虧損) |
|
|
(154,275 |
) |
|
|
(103,406 |
) |
|
|
(50,869 |
) |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
5,644 |
|
|
|
1,469 |
|
|
|
4,175 |
|
|
所得税前淨收益(虧損) |
|
|
(148,631 |
) |
|
|
(101,937 |
) |
|
|
(46,694 |
) |
|
所得税撥備 |
|
|
(756 |
) |
|
|
(170 |
) |
|
|
(586 |
) |
|
淨收益(損失) |
|
$ |
(149,387 |
) |
|
$ |
(102,107 |
) |
|
$ |
(47,280 |
) |
協作收入
分別截至2020年和2019年6月30日的6個月的協作收入並不重要。有關進一步資料，請參閲本季度報告(Form 10-Q)內的未經審計簡明綜合財務報表附註5。
研發費用
截至2019年6月30日的6個月，研發費用為113.6美元，而截至2019年6月30日的6個月的研發費用為7,340萬美元。增加約4020萬美元，主要原因如下：
|
|
• |
1510萬美元增加的員工薪酬、福利和其他與員工相關的費用，其中450萬美元是增加的基於股票的薪酬支出，主要是由於增加了員工人數以支持整體增長； |
|
|
• |
1180萬美元的可變研發成本增加；以及 |
|
|
• |
增加的設施相關費用為1170萬美元。 |
一般和行政費用
截至2020年6月30日的6個月，一般和行政費用為4090萬美元，而截至2019年6月30日的6個月為3070萬美元。增加約1020萬美元，主要原因如下：
|
|
• |
660萬美元增加的員工薪酬、福利和其他與員工相關的費用，其中450萬美元是基於股票的薪酬支出增加，主要是由於增加了員工人數以支持整體增長；以及 |
|
|
• |
增加的設施相關費用340萬美元 |
其他收入，淨額
截至2020年6月30日的6個月，其他收入為560萬美元，而截至2019年6月30日的6個月，其他收入為150萬美元。這一變化主要是由於截至2020年6月30日的6個月的現金和現金等價物的利息收入。
流動性與資本資源
截至2020年6月30日，我們擁有約945.1美元的現金和現金等價物，其中約631.7美元持有在美國境外。
自成立以來，我們主要發生了運營虧損和累計負現金流，截至2020年6月30日，我們累計赤字374.1美元。我們預計至少在未來幾年內，我們將繼續蒙受損失。我們預計我們的研發以及一般和管理費用將繼續增加，因此，我們將需要額外的資本來為我們的運營提供資金，我們可能會通過公共或私募股權或債務融資、戰略合作或其他來源籌集資金。
24
2020年7月提供服務
於2020年7月，我們以每股70.00美元的公開發行價出售740萬股普通股(包括根據行使承銷商購買額外股份選擇權而出售的股份)，總收益淨額為4.848億美元，扣除3270萬美元的股權發行成本後的淨收益。
資金要求
我們資本的主要用途是，我們預計將繼續用於研究和開發活動、補償和相關費用、實驗室和相關用品、法律和其他監管費用、專利訴訟申請和我們授權知識產權的維護成本，以及一般管理成本。我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將比前幾個時期有所增加，特別是當我們繼續進行研發和臨牀前活動，並啟動臨牀前研究以支持最初的藥物應用時。我們還預計，在發展我們的製造業基礎設施時，我們將產生鉅額資本支出。此外，我們預計與上市公司運營相關的額外成本。
由於我們的研究計劃仍處於開發的早期階段，這些努力的結果還不確定，我們無法估計成功完成任何當前或未來候選產品的開發和商業化所需的實際金額，如果獲得批准，或者我們是否或何時可能實現盈利。在我們能夠產生可觀的產品收入之前(如果有的話)，我們預計將通過股權、債務融資和與我們的合作協議相關的付款相結合的方式來滿足我們的現金需求。我們有權根據我們與Vertex的合作來研究付款。此外，根據我們與Vertex的合作，在每種情況下，我們都有資格按產品賺取付款。除了這個資金來源，我們沒有任何承諾的外部流動資金來源。我們打算在市場條件對我們有利的情況下，考慮通過出售股權或債務證券來籌集額外資金的機會。然而，包括冠狀病毒大流行在內，他説，我們普通股和其他生物製藥公司的交易價格一直非常不穩定。因此，我們可能會面臨通過出售我們的普通股籌集資金的困難，或者這樣的出售可能會以不利的條件進行。此外，經濟衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件，包括冠狀病毒的傳播，可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性的不利影響。如果我們未來通過出售股權或債務證券來籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們現有股東的權利產生不利影響的優惠。如果我們未來通過協作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
展望
根據我們的研發計劃和與項目進展相關的時間預期，我們預計我們現有的現金將使我們能夠為至少未來24個月的運營費用和資本支出提供資金，而不會影響我們與Vertex合作可能獲得的任何額外收益，以及我們可能完成的任何其他融資交易。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比預期更快地使用我們的資本資源。考慮到我們需要額外的資金來支持我們項目的長期臨牀發展，我們打算在市場條件對我們有利的時候考慮額外的融資機會。
我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括：開發我們的交付技術和我們的基因編輯技術平臺；選擇合適的候選產品進行開發；完成選定候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發；為我們完成臨牀試驗的候選產品獲得監管批准和營銷授權；為候選產品開發可持續和可擴展的製造流程；推出並商業化我們直接或與合作伙伴或分銷商獲得監管批准和營銷授權的候選產品；獲得市場對我們候選產品的接受(如果在我們可能加入的任何合作、許可或其他安排中談判優惠條款；與我們的合作者和許可人保持良好關係；維護、保護和擴大我們的知識產權，包括專利、商業祕密和專有技術；以及吸引、聘用和留住合格人員。
25
現金流
下表提供了有關以下每個時期的現金流的信息(以千為單位)：
|
|
|
截至6月30日的6個月， |
|
|
時間段從一段時間到另一段時間 |
|
||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
變化 |
|
|||
|
經營活動中使用的現金淨額 |
|
$ |
(81,454 |
) |
|
$ |
(80,119 |
) |
|
$ |
(1,335 |
) |
|
投資活動所用現金淨額 |
|
|
(6,596 |
) |
|
|
(3,271 |
) |
|
|
(3,325 |
) |
|
籌資活動提供的現金淨額 |
|
|
90,637 |
|
|
|
55,380 |
|
|
|
35,257 |
|
|
匯率變動對現金的影響 |
|
|
(28 |
) |
|
|
(2 |
) |
|
|
(26 |
) |
|
現金淨增(減)額 |
|
$ |
2,559 |
|
|
$ |
(28,012 |
) |
|
$ |
30,571 |
|
經營活動中使用的淨現金
截至2020年6月30日的6個月，運營活動中使用的淨現金為8150萬美元，而截至2019年6月30日的6個月，使用的現金為8010萬美元。經營活動中使用的現金增加了130萬美元，主要是由於我們的臨牀和臨牀前階段計劃支出增加，以及支持整體增長的工資和工資相關費用增加，淨虧損增加了4720萬美元。這一增長被非現金支出增加1010萬美元和營業資產和負債淨變化增加3580萬美元所抵消，這主要是由於2020年第二季度從Vertex收到了2500萬美元的里程碑付款。
用於投資活動的淨現金
截至2020年6月30日的6個月，用於投資活動的淨現金為660萬美元，而截至2019年6月30日的6個月為330萬美元。用於投資活動的淨現金增加主要包括購買財產和設備。
融資活動提供的淨現金
截至2020年6月30日的六個月，融資活動提供的淨現金為9,060萬美元，而截至2019年6月30日的六個月為5,540萬美元。截至2020年6月30日的6個月，融資活動提供的淨現金包括與我們的公開市場銷售協議相關的發行120萬股普通股的收益SM，這導致淨現金收益為8300萬美元，扣除240萬美元的佣金，以及扣除發行成本後的期權行使收益。
合同義務
我們的合同義務和承諾的披露在我們於2020年2月12日提交給SEC的截至2019年12月31日的年度報告Form 10-K中進行了報告。與我們以前在Form 10-K年度報告中披露的合同承諾和義務相比，並沒有發生重大變化，但在本Form 10-Q季度報告和第II部分第5項中包括的未經審計簡明綜合財務報表附註4中所述的某些租賃承諾除外。
表外安排
截至2020年6月30日，我們沒有任何根據適用的SEC規則定義的表外安排。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些報表是我們根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。我們認為，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績非常重要。我們稱這些政策是關鍵的，因為這些特定領域通常需要我們在作出估計時對不確定的事項做出判斷和估計，而本可以使用不同的估計-這也是合理的。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括下面更詳細描述的那些。吾等根據過往經驗及我們認為在當時情況下合理的其他特定市場或其他相關假設作出估計，其結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並不容易從其他來源顯現。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
26
我們認為，我們最關鍵的會計政策是那些與收入有關的政策。認可，可變利息實體和基於股權的薪酬，而且已經有了不是的我們討論了會計政策的變化在我們的年度報告截至二零一一年十二月三十一日止年度的Form 10-K92月向美國證券交易委員會提交的文件12, 2020.
近期會計公告
有關近期會計聲明的討論，請參閲本季度報告(Form 10-Q)中包含的未經審計的簡明綜合財務報表附註1。
第三項關於市場風險的定性和定量披露
利率敏感度
現金和現金等價物主要以現金存款和貨幣市場基金的形式持有。我們的現金和現金等價物的公允價值不會受到利率上升或下降的重大影響，這主要是由於這些工具的短期性質。
外幣匯率風險
由於我們的海外業務，我們面臨着外幣匯率變動的風險，主要是瑞士法郎和英鎊對美元的匯率變動。目前的風險主要來自現金、應付賬款以及公司間應收賬款和應付賬款。外匯匯率的變化會影響我們的綜合經營報表，並扭曲不同時期之間的比較。到目前為止，外幣交易損益對我們的財務報表沒有重大影響，我們也沒有進行任何外幣套期保值交易。
第(4)項控制和程序。
管理層對我們的信息披露控制和程序的評估
我們維持信息披露控制和程序，旨在確保我們根據1934年“證券交易法”提交或提交的報告中需要披露的信息：(1)在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告；(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時決定所需披露的信息。
截至2020年6月30日，我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序(如1934年證券交易法規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義的)的有效性。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，而管理當局在評估可能的控制和程序的成本效益關係時，必須運用其判斷。我們的首席執行官和首席財務官根據上述評估得出結論，截至2020年6月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
於截至二零二零年六月三十日止季度內，我們的財務報告內部控制並無根據1934年證券交易法頒佈的第13a-15(F)及15(D)-15(F)條規則所界定，對我們的財務報告內部控制有重大影響，或合理地可能會對我們的財務報告內部控制有重大影響，該等變動乃根據1934年證券交易法頒佈的規則第13a-15(F)及15(D)-15(F)條所界定。
27
第II部分-其他資料
第一項：法律訴訟。
我們可能會不時捲入與正常業務過程中產生的索賠有關的訴訟或其他法律程序。目前，我們的管理層認為，沒有針對我們的索賠或行動可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
在截至2019年12月31日的財政年度，我們的Form 10-K年度報告“第3項.法律訴訟”中披露的法律訴訟沒有實質性的進展於2020年2月12日提交給美國證券交易委員會。
第1A項風險因素。
在……裏面鑑於導致2019年冠狀病毒病的SARS-CoV-2或新冠肺炎在美國和全球的快速傳播，我們正在更新和補充我們先前在我們於2020年2月12日提交給證券交易委員會的2019年截至12月31日的10-K表格年度報告第1A項中披露的風險因素，更新後的風險因素如下：
我們的業務可能會受到持續的冠狀病毒大流行的不利影響。
在我們臨牀試驗點或其他商業活動集中的地區，我們的業務可能會受到衞生流行病的不利影響，並可能對我們所依賴的第三方製造商和CRO的運營造成重大幹擾。例如，從2019年末開始，一種名為SARS-CoV-2(嚴重急性呼吸綜合徵冠狀病毒2)的新型病毒株(即導致2019年冠狀病毒病新冠肺炎的冠狀病毒)的爆發已經演變為一場全球大流行。
由於冠狀病毒大流行，我們已經並可能進一步經歷已經並可能進一步影響我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗的中斷，包括：
|
|
• |
我們正在對受冠狀病毒大流行影響的地區的嚴重血紅蛋白疾病和免疫腫瘤學領域的候選產品進行一些臨牀試驗。我們認為，冠狀病毒大流行已經並可能繼續對我們臨牀試驗的各個方面產生影響。例如，最近，我們在CTX001嚴重血紅蛋白病(特別是輸血依賴型β地中海貧血和嚴重鐮狀細胞病)臨牀試驗中重新開始給患者用藥。然而，如果與冠狀病毒大流行相關的負面發展(如所謂的復甦)發生，如果ICU牀位和相關醫療資源再次變得嚴重受限，或者政府當局實施額外的商業或旅行限制，我們可能會選擇再次暫停這些試驗中的患者劑量。關於我們的免疫腫瘤學臨牀試驗(目前正在開放註冊)，如果出現這種負面發展，參與我們臨牀試驗的研究人員可能不想冒着讓癌症患者接觸新冠肺炎的風險，因為給患者的劑量是在住院環境中進行的。冠狀病毒大流行對我們各種臨牀試驗的其他潛在影響包括患者劑量和研究監測，這些可能會由於各個臨牀地點的政策變化、聯邦、州、當地或外國法律、規則和法規的變化(包括檢疫或其他旅行限制)而暫停或延遲，將醫療資源優先用於大流行工作，包括作為我們臨牀試驗研究人員的醫生注意力降低，以及支持我們進行臨牀試驗的現場工作人員減少，美國食品和藥物管理局(FDA)的運作中斷或延誤, 或其他與冠狀病毒大流行有關的原因。如果冠狀病毒大流行持續下去，我們為在針對嚴重血紅蛋白疾病的CTX001臨牀試驗或我們的臨牀試驗的其他方面重新啟動患者劑量而採取的行動可能會受到不利影響、延遲或中斷，例如，包括站點啟動、患者招募和登記、臨牀試驗材料的可用性以及數據分析。一些患者和臨牀研究人員可能無法遵守臨牀試驗方案，患者可能選擇退出我們的研究，或者我們可能不得不暫停登記，或者我們可能選擇或被要求暫停正在進行的臨牀試驗中的登記和/或患者劑量，以保護醫療資源和保護試驗參與者。目前尚不清楚這些暫停或中斷會持續多久。 |
28
|
|
• |
我們目前依賴於第三方來製造原材料，生產我們臨牀試驗的候選產品，運輸研究。艾爾藥品和臨牀試驗樣品，進行質量檢測，並提供其他商品和服務來經營我們的業務。我們的某些第三方製造商和供應商已經暫停運營，以應對冠狀病毒大流行，或者在提供服務方面遇到延誤。因此，我們可能無法生產用於臨牀試驗的候選產品，無法進行其他研究和開發操作，也無法維持當前的臨牀和臨牀前時間表。此外，我f 其他第三方在我們的物料供應鏈中，由於冠狀病毒大流行所造成的限制，包括人手短缺、生產放緩和運輸系統中斷，我們的供應鏈可能會受到影響。在其他方面, 進一步限制了我們為臨牀試驗生產候選產品和進行研發操作的能力. |
|
|
• |
我們正在根據州和當地的規定重新開放我們的辦事處，以接納更多的員工。但是，如果發生與冠狀病毒大流行相關的負面事態發展，我們可以選擇再次關閉我們的辦公室，或要求我們的大多數人員(包括我們所有的行政員工)遠程工作，或再次將我們辦公室的現場工作人員限制為那些執行必須在現場完成的基本活動的人員和承包商，並限制任何特定研發實驗室的員工數量。我們現在和未來對在家工作人員的日益依賴，可能會對生產力產生負面影響，或擾亂、延誤或以其他方式對我們的業務產生不利影響。此外，這可能會增加我們的網絡安全風險，造成數據可訪問性問題，並使我們更容易受到通信中斷的影響，任何通信中斷都可能對我們的業務運營產生不利影響，或推遲與當地和聯邦監管機構、道德委員會、製造地點、研究或臨牀試驗地點以及其他重要機構和承包商的必要互動。 |
|
|
• |
我們進行研發活動的員工和承包商可能在很長一段時間內無法進入我們的實驗室，這是因為我們的辦公室關閉或地方和州法規強制我們辦公室的能力減少，而且如果發生與冠狀病毒大流行相關的更多負面事態發展，政府當局現在或未來可能會進一步修改目前的限制。因此，這可能會推遲臨牀前活動的及時完成，包括完成研究性新藥(IND)/臨牀試驗申請(CTA)-使我們能夠進行研究或選擇未來開發候選藥物的能力，以及為我們的其他開發計劃啟動額外的臨牀試驗。此外，當我們重新開放我們的設施時，我們可能會在實施預防措施以降低我們的設施和員工暴露在冠狀病毒下的風險方面遇到延誤(例如，實施篩查程序或購買適當的非醫療個人防護設備，以便在我們的設施內使用)，或者在處理實際或潛在接觸冠狀病毒的問題上遇到延誤(例如，暫時關閉全部或部分設施，或對可能接觸冠狀病毒的設施的全部或部分進行消毒)。 |
|
|
• |
由於冠狀病毒大流行，全球衞生監管機構的運作可能會受到幹擾。美國食品和藥物管理局(FDA)和類似的外國監管機構可能會有較慢的反應時間，或者資源不足，無法繼續監測我們的臨牀試驗，因此審查、檢查和其他時間表可能會嚴重延遲。目前尚不清楚這些中斷可能會持續多久，以及它們是否會發生。我們的臨牀試驗的任何延長或取消優先級，或此類中斷導致的監管審查延遲，都可能對我們候選產品的開發和研究產生實質性影響。例如，監管部門可能要求我們在相關機構授權發佈候選產品之前，不得分發該候選產品。這種釋放授權可能會因冠狀病毒大流行而延遲，並可能導致我們臨牀試驗的延遲。 |
|
|
• |
由於冠狀病毒大流行，我們普通股和其他生物製藥公司的股票交易價格波動很大。因此，我們可能會面臨通過出售我們的普通股籌集資金的困難，或者這樣的出售可能會以不利的條件進行。此外，冠狀病毒傳播導致的經濟衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件可能會對我們的業務和我們普通股的價值造成實質性的不利影響。 |
豬冠狀病毒大流行繼續快速演變。冠狀病毒大流行對我們業務運營的最終影響是高度不確定的，可能會發生變化，這將取決於無法準確預測的未來發展，包括大流行的持續時間、額外或修改的政府行動、將出現的關於新冠肺炎的嚴重程度和影響的新信息，以及為遏制冠狀病毒或解決其短期和長期影響而採取的行動等。我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀試驗、我們的研究計劃、醫療保健系統或全球經濟的潛在延誤或影響的全部程度。我們會繼續密切監察有關情況。
與我們於2020年2月12日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中披露的風險因素相比，沒有其他重大變化。關於我們面臨的可能對我們的業務前景、財務狀況和經營業績產生重大不利影響的額外風險和不確定因素，請參閲我們年度報告的完整第一部分第1A項。
29
項目5. 奧特R信息
2020年7月24日，我們的全資子公司CRISPR治療公司與105W First Street所有者L.L.C.或房東簽訂了一份約263,500平方英尺的辦公和實驗室空間的租賃協議，該辦公和實驗室空間或廠房位於馬薩諸塞州波士頓西第一街105號或2020波士頓租賃公司(Boston Lease)。我們打算將新設施作為我們新的美國研發總部，並計劃將我們在大波士頓地區的各個辦事處和實驗室地點整合到這個單一地點。
2020波士頓租約的租期從業主滿足某些交付條件並將物業的佔有權投標給我們的日期或開始日期開始，但在某些情況下可以延期。2020年波士頓租賃的預計開始日期是2022年3月1日左右。2020年波士頓租賃的初始期限自開始日期(即初始期限)起持續152個月。2020波士頓租賃包含此類租賃的慣例條款和條件，包括允許房東終止2020波士頓租賃，如果我們未能在指定的時間段內補救任何違反我們義務的行為，或者在我們破產或資不抵債時，以及我們有權轉租房產。
除2020波士頓租約另有規定外，吾等自以下日期開始支付租金：(I)生效日期後二百四十(240)天或(Ii)2022年11月1日，兩者中以較晚的日期為準。第一年的基本租金預計約為2,110萬美元，在最初期限的最後一年增加到約2,800萬美元。我們有兩個選項將2020波士頓租賃的期限延長五年，每個選項均受適用於每個延長期限的第一年的基於市場的租金上漲條款的約束。我們可以在2020年波士頓租賃到期日之前不遲於18個月行使所有這些選擇權。在執行2020波士頓租賃方面，我們被要求向房東交付約1,050萬美元的信用證，如果滿足某些條件，該金額將在租賃期內按設定的間隔減少。
前述摘要並不聲稱是完整的，而是通過參考2020波士頓租賃(在此作為附件10.1提交)進行了整體限定。
項目6.展品
作為本季度報告10-Q表的一部分提交的展品列於下面的展品索引中。
|
陳列品 數 |
|
文件説明 |
|
10.1*† |
|
租約日期為2020年7月24日，由註冊人和105 W First Street所有者L.L.C.之間簽訂。 |
|
|
|
|
|
31.1* |
|
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第302節對行政總裁的認證 |
|
|
|
|
|
31.2* |
|
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第302節認證首席財務官 |
|
|
|
|
|
32.1*+ |
|
根據美國法典第18編第1350條的認證，該認證是根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節通過的 |
|
|
|
|
|
101.INS* |
|
內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
|
|
|
|
|
101.SCH* |
|
內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
|
|
|
|
|
101.CAL* |
|
內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
|
|
|
|
|
101.DEF* |
|
內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
|
|
|
|
|
101.LAB* |
|
內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
|
|
|
|
|
101.PRE* |
|
內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
|
|
|
|
|
104* |
|
封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含附件101中包含的適用分類擴展信息。*) |
|
* |
謹此提交。 |
|
+ |
隨附於本10-Q表格季度報告附件32.1的認證並不被視為已提交給美國證券交易委員會(SEC)，且不得通過引用的方式納入CRISPR治療公司根據1933年“證券法”(修訂本)或1934年“證券交易法”(修訂本)提交的任何文件，無論該文件是在本10-Q表格日期之前或之後做出的，無論該文件中包含的任何一般註冊語言如何。 |
|
† |
這個展品的機密部分被省略了。 |
30
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。
|
|
CRISPR治療公司 |
|
|
|
|
|
|
日期：2020年7月27日 |
依據： |
/s/Samarth Kulkarni |
|
|
|
薩馬思·庫爾卡尼 |
|
|
|
首席執行官 |
|
|
|
(首席行政主任) |
|
|
|
|
|
日期：2020年7月27日 |
依據： |
/s/Michael Tomsicek |
|
|
|
邁克爾·湯姆西克(Michael Tomsicek) |
|
|
|
首席財務官 |
|
|
|
(首席財務官) |
31