美國-GAAP：服務成員0001650664假的--12-312020Q100美國-GAAP：服務成員0001650664美國-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-03-310001650664美國-GAAP：CommonStockMember2019-01-012019-03-310001650664美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-03-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-03-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-03-310001650664美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-12-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-12-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-12-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-03-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-03-310001650664美國-GAAP：RetainedEarningsMember2018-12-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2018-12-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2018-12-310001650664美國-GAAP：CommonStockMember2020-03-310001650664美國-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001650664美國-GAAP：CommonStockMember2019-03-310001650664美國-GAAP：CommonStockMember2018-12-310001650664美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-01-012019-12-310001650664美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-12-310001650664美國-GAAP：RestrictedStockMember2019-12-310001650664us-gaap:SoftwareAndSoftwareDevelopmentCostsMember2020-03-310001650664美國-GAAP：租賃改進成員2020-03-310001650664美國-GAAP：傢俱和固定成員2020-03-310001650664US-GAAP：建築施工進度成員2020-03-310001650664US-GAAP：ComputerEquipmentMember2020-03-310001650664編輯：LabatoryEquipmentMember2020-03-310001650664us-gaap:SoftwareAndSoftwareDevelopmentCostsMember2019-12-310001650664美國-GAAP：租賃改進成員2019-12-310001650664美國-GAAP：傢俱和固定成員2019-12-310001650664US-GAAP：建築施工進度成員2019-12-310001650664US-GAAP：ComputerEquipmentMember2019-12-310001650664編輯：LabatoryEquipmentMember2019-12-310001650664編輯：提交到ReimburseLicensorMember2020-01-012020-03-310001650664編輯：提交到ReimburseLicensorMember2019-01-012019-03-310001650664編輯：PublicAndAtMarketOfferingMember2018-03-012020-03-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-01-012020-03-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-01-012019-03-310001650664美國-GAAP：RetainedEarningsMember2020-01-012020-03-310001650664美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-01-012019-03-310001650664US-GAAP：OtherOperatingIncomeExpenseMember2020-01-012020-03-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別2成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：股權證券成員2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：股權證券成員2019-12-310001650664美國-GAAP：股權證券成員2019-12-310001650664美國-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-03-310001650664美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-01-012020-03-310001650664美國-GAAP：RestrictedStockMember2020-03-310001650664美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-03-310001650664美國-GAAP：RetainedEarningsMember2019-03-3100016506642019-03-3100016506642018-12-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：MoneyMarketFundsMember2020-03-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：MoneyMarketFundsMember2020-03-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：美國ReasurySecuritiesMember2019-12-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：MoneyMarketFundsMember2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：美國ReasurySecuritiesMember2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：MoneyMarketFundsMember2019-12-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別2成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：股權證券成員2020-03-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：美國ReasurySecuritiesMember2020-03-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMemberus-gaap:USGovernmentAgenciesDebtSecuritiesMember2020-03-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：美國ReasurySecuritiesMember2020-03-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMemberus-gaap:USGovernmentAgenciesDebtSecuritiesMember2020-03-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：股權證券成員2020-03-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：美國ReasurySecuritiesMember2019-12-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMemberus-gaap:USGovernmentAgenciesDebtSecuritiesMember2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美國-GAAP：美國ReasurySecuritiesMember2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMemberus-gaap:USGovernmentAgenciesDebtSecuritiesMember2019-12-310001650664美國-GAAP：MoneyMarketFundsMember2020-03-310001650664美國-GAAP：MoneyMarketFundsMember2019-12-310001650664美國-GAAP：美國ReasurySecuritiesMember2020-03-310001650664us-gaap:USStatesAndPoliticalSubdivisionsMember2020-03-310001650664美國-GAAP：股權證券成員2020-03-310001650664美國-GAAP：美國ReasurySecuritiesMember2019-12-310001650664us-gaap:USStatesAndPoliticalSubdivisionsMember2019-12-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別2成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-03-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-03-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-03-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別2成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001650664US-GAAP：公允價值輸入級別1成員US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001650664美國-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-03-310001650664美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-01-012020-03-310001650664美國-GAAP：RestrictedStockMember2019-01-012019-03-310001650664美國-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-01-012019-03-310001650664美國-GAAP：研究和開發費用成員2020-01-012020-03-310001650664美國-GAAP：一般和行政費用成員2020-01-012020-03-310001650664美國-GAAP：研究和開發費用成員2019-01-012019-03-310001650664美國-GAAP：一般和行政費用成員2019-01-012019-03-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-03-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-01-012019-03-3100016506642019-01-012019-12-3100016506642019-01-012019-03-3100016506642020-03-3100016506642019-12-3100016506642020-05-0100016506642020-01-012020-03-31xbrli：共享iso4217：美元iso4217：美元xbrli：共享

美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格：10-Q

(馬克一)

☒	根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告

關於截至的季度期間2020年3月31日

或

☐	根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的過渡報告

由_至_的過渡期

佣金檔案編號001-37687

Editas Medicine，Inc.

(章程中規定的註冊人的確切姓名)


特拉華州 (州或其他司法管轄區) 公司或組織)		46-4097528 (I.R.S.僱主識別號碼)

赫爾利街11號劍橋, 馬薩諸塞州 (主要行政機關地址)		02141 (郵政編碼)

(617) 401-9000

(登記人的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：



每一類的名稱	交易代碼	每間交易所的註冊名稱
普通股，每股面值0.0001美元	編輯	納斯達克股票市場有限責任公司

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年證券交易法第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是 ⌧沒有。◻

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T法規(本章232.405節)第405條規則要求提交的每個交互數據文件。是 ⌧沒有。◻

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”規則第312b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

大型加速文件管理器	⌧	加速的文件管理器	◻

非加速文件管理器	◻	規模較小的新聞報道公司	☐
		新興市場成長型公司	☐

如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。◻

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。是☐沒有。⌧

截至2020年5月1日，已發行普通股數量為54,996,548.

Editas Medicine，Inc.


		頁

第一部分：財務信息		3

第(1)項。	財務報表(未經審計)	3
	截至2020年3月31日和2019年12月31日的簡明合併資產負債表	3
	截至2020年3月31日和2019年3月31日止三個月的簡明綜合經營報表	4
	截至2020年和2019年3月31日三個月的簡明綜合全面損失表	5
	截至2020年和2019年3月31日三個月的股東權益簡明合併報表	6
	截至2020年和2019年3月31日三個月的簡明現金流量表	7
	簡明合併財務報表附註	8
第二項。	管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析	16
項目3.	關於市場風險的定量和定性披露	25
項目4.	管制和程序	25

第二部分：其他信息		27

第1項	法律程序	27
第1A項	危險因素	27
第6項	陳列品	81

簽名		82

第一部分：財務信息

第(1)項：財務報表。

Editas Medicine，Inc.

簡明綜合資產負債表

(未經審計)

(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)


	2011年3月31日		2011年12月31日
	2020		2019
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	232,850	$	238,183
有價證券		182,143		218,957
應收帳款		1,832		418
預付費用和其他流動資產		8,281		6,286
流動資產總額		425,106		463,844
財產和設備，淨額		12,218		10,887
使用權資產		27,022		28,761
限制性現金和其他非流動資產		2,391		5,393
總資產	$	466,737	$	508,885
負債和股東權益
流動負債：
應付帳款	$	10,394	$	5,843
應計費用		8,669		22,120
遞延收入，當期		40,642		23,514
經營租賃負債		5,649		5,804
其他流動負債		3,515		2,682
流動負債總額		68,869		59,963
經營租賃負債，扣除當期部分後的淨額		21,530		23,277
遞延收入，扣除當期部分後的淨額		141,770		163,207
其他非流動負債		1		1
負債共計		232,170		246,448
股東權益
優先股，$0.0001每股面值：5,000,000授權股份；不是的已發行或已發行股份		—		—
普通股，$0.0001每股面值：195,000,000授權股份；54,982,399和54,533,798已發行的股份，以及54,802,399和54,355,798分別於2020年3月31日和2019年12月31日發行的股票		5		5
額外實收資本		820,813		811,546
累計其他綜合收入		694		107
累積赤字		(586,945)		(549,221)
股東權益總額		234,567		262,437
總負債和股東權益	$	466,737	$	508,885

附註是簡明綜合財務報表的組成部分。

Editas Medicine，Inc.

簡明合併操作報表

(未經審計)

(以千為單位的金額，每股和共享數據除外)




	三個月
	2011年3月31日
	2020		2019
協作和其他研發收入	$	5,723	$	2,069
業務費用：
研究與發展		34,570		15,842
一般和行政		17,769		17,489
業務費用共計		52,339		33,331
營業虧損		(46,616)		(31,262)
其他收入，淨額：
其他收入(費用)，淨額		7,333		(44)
利息收入，淨額		1,559		2,057
其他收入合計(淨額)		8,892		2,013
淨損失	$	(37,724)	$	(29,249)
普通股股東應佔每股基本虧損和攤薄淨虧損	$	(0.69)	$	(0.60)
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股		54,590,194		48,838,229

附註是簡明綜合財務報表的組成部分。

Editas Medicine，Inc.

簡明綜合全面損失表

(未經審計)

(金額以千為單位)


	三個月
	2011年3月31日
	2020		2019
淨損失	$	(37,724)	$	(29,249)
其他全面收入：
可交易債務證券的未實現收益		587		58
綜合損失	$	(37,137)	$	(29,191)

附註是簡明綜合財務報表的組成部分。

Editas Medicine，Inc.

股東權益簡明合併報表

(未經審計)

(金額以千為單位，共享數據除外)


						累積
				附加		其他		其他		總計
	普通股			實繳		綜合		累積		股東的
	股份	數量		資本		收入		赤字		權益
2019年12月31日的餘額	54,355,798	$	5	$	811,546	$	107	$	(549,221)	$	262,437
股票期權的行使	233,208		—		3,047		—		—		3,047
限制性普通股獎勵的歸屬	213,393		—		—		—		—		—
基於股票的薪酬費用	—		—		6,220		—		—		6,220
可交易債務證券的未實現收益	—		—		—		587		—		587
淨損失	—		—		—		—		(37,724)		(37,724)
2020年3月31日的餘額	54,802,399	$	5	$	820,813	$	694	$	(586,945)	$	234,567


						累積
				附加		其他		其他		總計
	普通股			實繳		綜合		累積		股東的
	股份	數量		資本		(虧損)收入		赤字		權益
2018年12月31日的餘額	48,758,951	$	5	$	652,464	$	(29)	$	(416,278)	$	236,162
採用新會計準則的累積效果調整	—		—		—		—		803		803
股票期權的行使	146,171		—		1,533		—		—		1,533
限制性普通股獎勵的歸屬	18,000		—		—		—		—		—
基於股票的薪酬費用	—		—		7,855		—		—		7,855
可交易債務證券的未實現收益	—		—		—		58		—		58
淨損失	—		—		—		—		(29,249)		(29,249)
2019年3月31日的餘額	48,923,122	$	5	$	661,852	$	29	$	(444,724)	$	217,162

附註是簡明綜合財務報表的組成部分。

Editas Medicine，Inc.

簡明現金流量表合併表

(未經審計)

(金額以千為單位)


	三個月
	2011年3月31日
	2020		2019
經營活動現金流
淨損失	$	(37,724)	$	(29,249)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
基於股票的薪酬費用		6,220		7,855
折舊		798		628
公司股權證券的未實現收益		(7,333)		—
其他非現金項目，淨額		(215)		(1,181)
營業資產和負債的變化：
應收帳款		(1,414)		30
預付費用和其他流動資產		(1,995)		789
使用權資產		1,739		981
其他非流動資產		93		—
應付帳款		4,767		626
應計費用		(13,644)		(6,923)
遞延收入		(4,309)		(2,061)
經營租賃負債		(1,902)		(1,379)
其他流動和非流動負債		833		881
經營活動中使用的現金淨額		(54,086)		(29,003)
投資活動的現金流
購買財產和設備		(2,152)		(718)
出售設備所得收益		—		36
購買有價證券		(66,384)		(74,692)
有價證券到期日收益		115,000		126,000
投資活動提供的淨現金		46,464		50,626
融資活動的現金流
行使股票期權所得收益		3,047		1,533
籌資活動提供的現金淨額		3,047		1,533
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增		(4,575)		23,156
期初現金、現金等價物和限制性現金		239,802		136,395
現金、現金等價物和受限現金，期末	$	235,227	$	159,551
現金和非現金活動的補充披露：
應付賬款和應計費用中包括的固定資產增加	$	705	$	356
與經營租賃負債相關的已支付現金		2,538		1,724
通過交換經營租賃義務獲得的使用權資產		—		19,461

附註是簡明綜合財務報表的組成部分。

Editas Medicine，Inc.

簡明合併財務報表附註

(未經審計)

1.業務性質

Editas Medicine，Inc.該公司是一家領先的臨牀階段基因組編輯公司，致力於開發具有潛在變革性的基因組藥物，以治療廣泛的嚴重疾病。該公司於2013年9月在特拉華州註冊成立。其主要辦事處位於馬薩諸塞州劍橋市。

自成立以來，該公司幾乎把所有的努力都放在了業務規劃、研發、招聘管理和技術人員以及籌集資金上。該公司主要通過各種股權融資、根據與百時美施貴寶公司(“Juno治療”)的全資子公司Juno治療公司的研究合作收到的付款以及根據與Allergan製藥國際有限公司的戰略聯盟收到的付款來為其運營提供資金(連同其附屬公司“Allergan”)

該公司面臨與生物技術行業公司相同的風險，包括但不限於，臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險，它可能確定和開發的任何候選藥物需要獲得市場批准，成功將其候選產品商業化並獲得市場認可的需要，對關鍵人員的依賴，對專有技術的保護，遵守政府規定，競爭對手開發技術創新的風險，以及從試點生產過渡到大規模生產的能力。

流動資金

截至2020年3月31日，該公司已籌集的資金總額為444.8通過以公開發行和在市場上發行的方式出售普通股股份，淨收益為100萬美元。公司自成立以來，每年都出現淨營業虧損。公司預計其現有現金、現金等價物和有價證券截至2020年3月31日，預計利息收入將使其能夠在本10-Q表格季度報告日期後至少24個月內為其運營費用和資本支出需求提供資金。該公司的累計赤字為#美元。586.9截至2020年3月31日，將有100萬美元，並將需要大量額外資本來為其運營提供資金。該公司從未產生過任何產品收入。不能保證公司能夠按照公司可以接受的條款，及時或根本不能獲得額外的債務或股權融資，或從合作伙伴那裏獲得產品收入或收入。如果公司在需要時未能以可接受的條件獲得足夠的資金，可能會對公司的業務、經營結果和財務狀況產生重大不利影響。

2.重要會計政策摘要

未經審計的中期財務信息

本文所包括的本公司簡明綜合財務報表是根據美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)的規則和規定編制的，未經審計。按照美國公認會計原則(“GAAP”)編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露，在該等規則和法規允許的情況下，已在本報告中濃縮或省略。因此，這些簡明綜合財務報表應與本公司截至2019年12月31日會計年度的Form 10-K年報(“年報”)中包含的財務報表及其附註一併閲讀。

未經審計的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司Editas證券公司的賬目。子公司的所有公司間交易和餘額已在合併中沖銷。管理層認為，所提供的信息反映了公平列報所報告中期業績所需的所有調整，所有這些調整都是正常和經常性的。該公司考慮在資產負債表日期之後、財務報表發佈之前發生的事件或交易，以提供與某些估計有關的額外證據，或確定需要額外披露的事項。截至2020年和2019年3月31日的三個月分別稱為2020年第一季度和2019年第一季度。中期的經營結果不一定表明全年或任何其他中期的預期結果。

重要會計政策摘要

公司的重要會計政策在年度報告中包括的綜合財務報表的附註2“重要會計政策摘要”中進行了説明。除以下注明外，年報先前披露的重大會計政策並無重大變動。

公司股權證券

該公司將公允價值易於確定的股本證券投資歸類為公司簡明綜合資產負債表中的有價證券。該公司的有價證券按公允價值列報。通常，這些證券的公允價值基於相同股權證券的報價。如果股權證券的限制被確定為將轉移給市場參與者的證券的屬性，則證券的公允價值根據其他相同的不受限制的股權證券的報價計量，並根據限制的效果進行調整。這一調整反映了市場參與者對在特定時期內無法出售證券的風險所要求的折扣。這一調整是基於限制的性質和期限，以及限制對買方施加的限制。該公司將其股本證券的公允價值變化記錄在公司簡明綜合經營報表的“其他收入(費用)淨額”中。

最近的會計聲明-最近通過的

2016年6月，財務會計準則委員會(“FASB”)發佈了2016-13年度最新會計報表(“ASU”)，金融工具--信貸損失(“ASU 2016-13”)，分別於2018年11月、2019年4月、2019年5月和2019年11月由華碩2018-19、2019-04、2019-05和2019-11的發佈予以澄清和修訂。新準則要求，與按攤餘成本計量的金融資產相關的預期信貸損失應使用預期損失模型計量，取代當前的已發生損失模型，並通過信貸損失撥備記錄，信貸損失撥備是從金融資產的攤銷成本基礎中扣除的估值賬户。ASU 2016-13要求根據歷史經驗、當前狀況以及合理和可支持的預測對信用損失進行評估。本公司對預期信貸損失的估計包括對預期信貸損失風險的衡量，即使風險很小。在評估信用損失的金融資產時，本公司將具有相似風險特徵的金融資產彙集在一起，並進行集體評估。然而，本公司不需要計量預期信貸損失，即根據當前條件和合理和可支持的預測進行調整的歷史信貸損失信息導致預期攤銷成本基礎的不付款為零。在每個報告日，公司將計入信用損失準備，並將其報告為信用損失費用，該費用計入公司簡明綜合經營報表中的“其他收入(費用)，淨額”。然而，隨後可供出售證券公允價值的增加或減少不會導致確認或沖銷信貸損失撥備或減記，將繼續記錄在其他全面損失中。本公司於2020年1月1日採用修改後的追溯方式採用新標準及相關修訂。修改後的追溯法要求公司自生效之日起對期初累計虧損進行一次性調整。該公司的結論是，其可供出售的債務證券(包括美國國債和政府機構債券)沒有信用損失指標。因此，本公司在採納時或2020年第一季度期間沒有記錄信貸損失或可疑賬户的撥備。因此，採用ASU 2016-13年度對本公司的簡明綜合財務報表沒有影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-15，無形資產-商譽和其他-內部使用軟件：客户對作為服務合同的雲計算安排中發生的實施成本的核算。(“亞利桑那州立大學2018-15年度”).ASU 2018-15將雲計算安排(服務合同)中產生的實施成本資本化要求與開發或獲取內部使用軟件所產生的實施成本資本化要求保持一致。ASU 2018-15日於2020年1月1日生效。公司採用了採用預期過渡方法的ASU 2018-15，這使得公司可以改變會計方法，而無需重複以前的期間或記錄累計調整。採用ASU 2018-15年度並未對本公司的簡明綜合財務報表產生實質性影響。

2018年，FASB發佈了ASU 2018-13，公允價值計量(主題820)：披露框架-公允價值計量披露要求的變化(“ASU 2018-13”)，取消、增加和修改公允價值計量的披露要求。ASU 2018-13於2020年1月1日生效。採用ASU 2018-13導致與本公司資產和負債相關的額外披露，這些資產和負債基於第3級投入和第1級和第2級公允價值計量之間的轉移進行估值。採用ASU 2018-13年度沒有對公司的財務報表腳註披露產生實質性影響。

3.現金等價物、有價證券和股權證券

截至2020年3月31日，現金等價物和有價證券包括以下內容(以千為單位)：


			津貼		毛		毛
	攤銷		對於學分		未實現		未實現		公平
2020年3月31日	成本		損失		利得		損失		價值
現金等價物和有價證券：
貨幣市場基金	$	232,850	$	—	$	—	$	—	$	232,850
美國公債		48,323		—		167		—		48,490
政府機構證券		122,126		—		527		—		122,653
公司股權證券		3,667		—		7,333		—		11,000
總計	$	406,966	$	—	$	8,027	$	—	$	414,993

截至2019年12月31日，現金等價物、有價證券和股權證券包括以下內容(以千為單位)：


			毛		毛
	攤銷		未實現		未實現		公平
2019年12月31日-2019年12月31日	成本		利得		損失		價值
現金等價物和有價證券：
貨幣市場基金	$	230,201	$	—	$	—	$	230,201
美國公債		71,348		20		—		71,368
政府機構證券		155,484		87		—		155,571
包括在其他非流動資產中的權益證券：
公司股權證券		3,667		—		—		3,667
總計	$	460,700	$	107	$	—	$	460,807

截至2020年3月31日，公司未持有任何處於未實現虧損狀態的有價證券。此外，本公司已確定債務證券的信用風險沒有重大變化。

有不是的截至2020年或2019年3月31日的三個月內，可供出售證券的已實現損益。

4.公允價值計量

截至2020年3月31日，按公允價值經常性計量的資產如下(以千計)：


			報價如下：		顯着性
			在非活躍狀態下		其他		顯着性
			市場正在等待		可觀測		看不見的
	2011年3月31日		完全相同的資產		輸入量		輸入量
金融資產	2020		(一級)		(二級)		(第三級)
現金等價物：
貨幣市場基金	$	232,850	$	232,850	$	—	$	—
有價證券：
美國公債		48,490		48,490		—		—
政府機構證券		122,653		122,653		—		—
公司股權證券		11,000		—		11,000		—
受限現金和其他非流動資產：
貨幣市場基金		2,377		2,377		—		—
金融資產總額	$	417,370	$	406,370	$	11,000	$	—

截至2019年12月31日，按公允價值經常性計量的資產如下(以千計)：


			報價如下：		顯着性
			在非活躍狀態下		其他		顯着性
			市場正在等待		可觀測		看不見的
	2011年12月31日		完全相同的資產		輸入量		輸入量
金融資產	2019		(一級)		(二級)		(第三級)
現金等價物：
貨幣市場基金	$	230,201	$	230,201	$	—	$	—
美國公債		7,982		7,982		—		—
有價證券：
美國公債		63,386		63,386		—		—
政府機構證券		155,571		155,571		—		—
受限現金和其他非流動資產：
公司股權證券		3,667		—		3,667		—
貨幣市場基金		1,619		1,619		—		—
金融資產總額	$	462,426	$	458,759	$	3,667	$	—

該公司持有BEAM治療公司的投資。(“BEAM治療公司”)由BEAM治療公司的普通股組成。在比姆治療公司於2020年2月首次公開募股之前，該公司根據根據任何可觀察到的市場交易調整的股本證券的成本對此類投資進行估值。首次公開發售後，權益證券具有可隨時釐定的公允價值，並因與證券有關的轉讓限制而按公允價值計入壓縮綜合資產負債表上的有價證券，其公允價值基於第2級投入。轉讓限制期滿後，本公司預期將該等股權證券的價值由第2級轉讓至第1級。於截至2020年3月31日的三個月內，本公司錄得未實現收益$7.3百萬美元的其他收入(費用)，在合併經營報表中為淨額。

5.應累算開支

應計費用包括以下內容(以千計)：


	截至
	2011年3月31日		2011年12月31日
	2020		2019
員工相關費用	$	3,727	$	4,971
與知識產權和專利有關的費用		2,327		3,725
流程和平臺開發費用		1,583		735
其他費用		541		599
專業服務費		491		674
再許可費用		—		11,416
應計費用總額	$	8,669	$	22,120

6.財產和設備，淨值

財產和設備，淨額包括以下內容(以千計)：


	截至
	2011年3月31日		2011年12月31日
	2020		2019
實驗室設備	$	15,970	$	14,571
在建工程		2,005		1,336
租賃權的改進		1,206		1,042
計算機設備		756		858
傢俱和辦公設備		166		166
軟體		118		118
總資產和設備		20,221		18,091
減去：累計折舊		(8,003)		(7,204)
財產和設備，淨額	$	12,218	$	10,887

7.承擔及或有事項

本公司是一系列許可協議的一方，根據這些協議，本公司向第三方許可專利、專利申請和其他知識產權。因此，公司有義務向許可方支付各種費用，包括預付許可費、年度許可費、某些許可方費用報銷、成功付款、研究資金支付和某些開發、法規和商業事件引發的里程碑，以及未來產品的版税。這些合同一般可在事先通知的情況下由公司選擇取消，並且不會有重大的取消處罰。本公司的重大承諾和或有事項的條款和條件以及會計分析在年度報告中包括的綜合財務報表附註8“承諾和或有事項”中進行了説明。年報先前披露的條款及條件或會計結論並無重大變動。

許可方費用報銷

本公司有義務向遠大研究所股份有限公司報銷。(“遠大”)及哈佛學院校長及院士(“哈佛”)就本公司、遠大與哈佛之間根據許可協議向彼等起訴及維持本公司許可專利權而招致的開支，包括涉及本公司根據許可協議許可予本公司的專利的幹擾及反對訴訟，以及本公司與遠大之間的其他許可協議。因此，本公司預期在該等訴訟解決前，其對該等訴訟有重大承諾，但該等承諾的金額無法確定。該公司產生的費用總額為#美元。3.8百萬美元和$3.4在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，

分別用於此類報銷。

8.協作和利潤分享協議

該公司與第三方達成了多項合作、外部許可和戰略聯盟，通常涉及向公司付款或從公司付款，包括預付款、研發服務付款、期權付款、里程碑付款和向公司支付特許權使用費。年報中包含的綜合財務報表附註9“合作和利潤分享協議”中描述了公司重大合作、對外許可和戰略聯盟的條款和條件以及會計分析。年報先前披露的條款及條件或會計結論並無重大變動。

協作收入

截至2020年3月31日，公司的合同負債主要與公司與朱諾治療公司的合作以及與艾爾建公司的戰略聯盟有關。下表列出了截至2020年3月31日的三個月公司應收賬款和合同負債的變化(單位：千)：


截至2020年3月1日的三個月	2019年12月31日的餘額		加法		扣減		2020年3月31日的餘額
應收帳款	$	418	$	1,414	$	—	$	1,832
合同責任：
遞延收入	$	186,721	$	508	$	(4,817)	$	182,412

在截至2020年3月31日的三個月中，公司確認了以下協作收入(以千計)：


	三個月
當期確認的收入來自：	2020年3月31日
期初列入遞延收入的金額	$	4,817
上期已履行的履約義務	$	60

9.股票薪酬

在簡明綜合經營報表中確認的所有基於股票的補償獎勵的總補償成本如下(以千計)：




	三個月
	2011年3月31日
	2020		2019
研究與發展	$	3,057	$	3,382
一般和行政		3,163		4,473
基於股票的薪酬總費用	$	6,220	$	7,855

限制性股票及限制性股票單位獎

以下為截至2020年3月31日的三個月限售股和限售股單位獎勵活動摘要：


		加權
		平均值
		授予日期
		公允價值
	股份	每股收益
截至2019年12月31日的未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵	581,408	$	24.03
已發佈	251,497	$	28.15
既得	(213,393)	$	22.16
沒收	(53,684)	$	24.35
截至2020年3月31日的未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵	565,828	$	26.61

截至2020年3月31日，與未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵相關的未確認薪酬支出總額為$13.3百萬美元，公司預計將在剩餘的加權平均期內確認3.1好多年了。

股票期權

以下為截至2020年3月31日的三個月股票期權活動摘要：


		加權平均		剩餘	聚合和本徵
	股份	行使價格		合同使用年限(年)	價值價值(單位：萬元)
截至2019年12月31日未償還	4,358,291	$	25.40	7.4	$	26,060
授與	980,145	$	28.21
已行使	(233,208)	$	13.06
取消	(557,401)	$	30.64
在2020年3月31日未償還	4,547,827	$	26.00	7.4	$	4,400
可於2020年3月31日行使	1,724,574	$	24.79	5.1	$	4,187

截至2020年3月31日，與股票期權相關的未確認薪酬支出總額為$43.9百萬美元，公司預計將在剩餘的加權平均期內確認2.9好多年了。

10.每股淨虧損

每股普通股基本淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數，不考慮潛在的稀釋證券。每股攤薄淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔淨虧損除以使用庫存股和轉換方法確定的期間普通股和潛在攤薄證券的加權平均數。或有可發行股份計入自滿足所有必要條件的期初起計算的每股基本虧損。或有可發行股份計入每股攤薄虧損，以根據該安排條款可發行的股份數目(如有)為基準，倘報告期末為或有期末，則業績具攤薄性質的情況下，或有可發行股份將計入每股攤薄虧損內；或有可發行股份乃按安排條款可發行的股份數目(如有)計入每股攤薄虧損。

在計算稀釋每股淨虧損時，股票期權被認為是普通股等價物，但它們被排除在公司可分配給普通股股東的稀釋每股淨虧損的計算之外，因為它們被包括在內將是反稀釋的。因此，適用於普通股股東的每股基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損在報告的所有期間都是相同的。

以下普通股等價物被排除在可分配給普通股股東的稀釋每股淨虧損的計算中，因為它們被包括在內將是反稀釋的：


	截至2018年3月31日。
	2020	2019
未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵	565,828	638,054
未償還股票期權	4,547,827	4,862,947
總計	5,113,655	5,501,001

第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。

以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與我們在本Form 10-Q季度報告和我們於2020年2月26日提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告(“年度報告”)中其他地方的簡明綜合財務報表和相關注釋一起閲讀。

這份關於Form 10-Q的季度報告包含涉及重大風險和不確定因素的前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“將”等類似表述旨在識別前瞻性表述，儘管並非所有前瞻性表述都包含這些標識性詞語。有許多重要的風險和不確定因素可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中顯示的結果大不相同。我們可能無法實際實現我們的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，您不應過度依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們在本季度報告中關於Form 10-Q的警示聲明中包含了重要因素，特別是在第II部分第1A項中題為“風險因素”的章節中，這些因素可能導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性聲明大不相同。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行的任何未來收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。

您應完整閲讀本Form 10-Q季度報告以及我們作為證物提交給此Form 10-Q季度報告的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。本Form 10-Q季度報告中包含的前瞻性陳述是截至本Form 10-Q季度報告發布之日作出的，除非適用法律另有要求，否則我們不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新任何前瞻性陳述的義務。

概述

我們是一家領先的臨牀階段基因組編輯公司，致力於開發潛在的變革性基因組藥物來治療廣泛的嚴重疾病。我們已經開發了一個基於CRISPR技術的專有基因組編輯平臺，我們還在繼續擴展其功能。我們的產品開發戰略是針對高度未得到滿足的需求的疾病，我們的目標是利用我們的基因編輯平臺製造差異化、變革性的藥物。我們正在推進這兩項工作體內CRISPR藥物，其中藥物被注射或注入到患者體內以編輯他們體內的細胞，以及工程細胞藥物，其中細胞使用我們的技術進行編輯，然後給患者使用。雖然我們的發現工作涉及幾種疾病和治療領域，但我們項目更成熟的兩個領域是眼科疾病和治療血紅蛋白疾病和癌症的工程細胞藥物。

在眼科疾病方面，我們最先進的計劃旨在解決一種稱為Leber先天性黑色素10(LCA10)的視網膜變性的特殊遺傳形式，這種疾病我們尚不知道有任何可用的治療方法，在美國和歐洲的臨牀試驗中只有一種其他潛在的治療方法。2019年中，根據我們於2018年10月提交併於2018年11月獲得美國食品和藥物管理局(FDA)接受的新藥研究申請(IND)，我們啟動了EDIT-101(也稱為AGN-151587)的1/2期臨牀試驗，這是一種治療LCA10的實驗藥物。我們和我們的合作伙伴Allergan製藥國際有限公司(及其附屬公司“Allergan”)宣佈了2020年第一季度的第一批患者劑量。我們計劃在美國和歐洲招募大約18名患者，最多5個隊列。此試用仍處於活動狀態，並對註冊開放。我們的目標是在2020年底之前完成成人低劑量隊列的劑量分配，並在2020年底之前為至少一名成人中劑量隊列患者提供劑量，也有可能在2020年底之前獲得數據。對於我們的工程細胞藥物，我們的主導項目是EDIT-301，這是一種治療鐮狀細胞疾病和β-地中海貧血的實驗藥物。我們已經啟動了EDIT-301的IND使能研究，目標是在2020年底之前為EDIT-301的鐮狀細胞疾病提交IND。

2015年5月，我們與免疫腫瘤學新興領域的領先者百時美施貴寶公司(Bristol-Myers Squibb Company)的全資子公司Juno Treateutics，Inc.合作，開發針對癌症和自身免疫性疾病的新型工程α-βT細胞療法，並於2018年5月和2019年11月進行了修訂和重述，當時我們還與Juno Treeutics簽訂了相關的許可協議，我們統稱為我們的2017年3月，我們與全球領先的製藥公司艾爾建(Allergan)達成戰略聯盟和期權協議，以發現、開發一系列眼病的新基因編輯藥物，並將其商業化。2018年7月，Allergan行使了開發EDIT-101並將其商業化的選擇權，我們隨後與Allergan簽訂了共同開發和商業化協議，根據協議，我們將在美國共同開發EDIT-101，並平分盈虧。

自2013年9月成立以來，我們的運營一直專注於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、建立我們的知識產權組合、整合我們在基因組編輯方面的核心能力、尋求確定潛在的候選產品，以及進行臨牀前和臨牀研究。除EDIT-101外，我們所有的研究項目仍處於臨牀前或研究開發階段，所有研究項目失敗的風險都很高。我們沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們主要通過與Juno治療公司的研究合作以及與Allergan的戰略聯盟收到的各種股權融資和付款來資助我們的運營。

自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為3770萬美元和2920萬美元。截至2020年3月31日，我們累計逆差586.9-600萬美元。我們預計，在可預見的未來，我們將繼續招致鉅額費用和運營虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計，隨着我們繼續目前的研究計劃和臨牀前開發活動，包括與EDIT-301相關的活動；與Allergan一起推進EDIT-101的臨牀開發；尋求確定其他研究計劃和更多候選產品；為我們確定和開發的其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗；維護、擴大和保護我們的知識產權組合，包括報銷與我們從此類許可方獲得許可的知識產權相關的費用；進一步開發我們的基因組編輯平臺；聘請更多的臨牀候選產品；維護、擴大和保護我們的知識產權組合，包括報銷與我們從此類許可方獲得許可的知識產權相關的費用；進一步開發我們的基因組編輯平臺；聘請更多的臨牀候選產品；維護、擴大和保護我們的知識產權組合，包括報銷與我們從此類許可方獲得許可的知識產權相關的費用我們預計截至2020年12月31日的年度或可預見的未來不會盈利。

雖然在截至2020年3月31日的三個月內，由於持續的2019年冠狀病毒病(“冠狀病毒”)大流行，我們的財務狀況、運營業績或流動性沒有受到任何重大影響，但冠狀病毒大流行的最終影響仍具有高度不確定性，我們尚不清楚對我們的業務、融資、EDIT-101臨牀試驗、持續的臨牀前活動(包括與EDIT-301相關的活動)或整體全球經濟的潛在延誤或影響的程度。此外，鑑於冠狀病毒的流行，我們已經實施了在家工作的政策，並將我們在馬薩諸塞州和科羅拉多州設施的現場活動限制為某些製造、實驗室和相關支持活動。因此，目前還不確定這場大流行將直接或間接對我們的財務狀況、流動性和未來業務結果產生多大影響。

財務運營概述

營業收入

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入。在我們與Juno治療公司的合作中，我們總共收到了1.2億美元的付款，其中主要包括初步預付款和修正案付款、開發里程碑付款和研究資金支持，我們不再收到這些付款。截至2020年3月31日，我們記錄了9630萬美元的遞延收入，其中7930萬美元在我們的濃縮合並資產負債表上被歸類為長期收入。在截至2020年3月31日的三個月裏，沒有確認任何收入。根據這項合作，我們將在向Juno治療公司交付可選套餐時確認收入。我們

預計我們的收入將因我們何時交付此類期權套餐的時間而在季度與季度和年度之間波動。

關於我們與Allergan的戰略聯盟，我們已經收到了總計1.3億美元的付款，其中主要包括初始預付款、期權行使付款和里程碑付款。其中某些付款被推遲，並根據比例業績指標在剩餘的合同期限內確認。截至2020年3月31日，我們記錄了8130萬美元的遞延收入，其中6060萬美元在我們的濃縮合並資產負債表上被歸類為長期收入。在2020年第一季度，我們根據與Allergan的戰略聯盟確認了440萬美元的協作收入。

有關我們與Juno治療公司合作或Allergan戰略聯盟相關的收入確認政策的更多信息，請參閲我們的年度報告中包含的“-關鍵會計政策和估計-收入確認”。

在可預見的未來，我們預計我們幾乎所有的收入都將來自我們與Juno治療公司的合作、我們與Allergan的戰略聯盟、我們可能達成的任何其他合作或協議以及預期的利息收入。

費用

研發費用

研究和開發費用主要包括我們的研究和開發活動所產生的成本，其中包括：

●

我們研究計劃下的藥物發現努力以及臨牀前和臨牀研究；

●

與員工有關的費用，包括工資、福利和股票薪酬費用；

●

為代表我們進行研究和開發以及臨牀前和臨牀活動的第三方進行的研究提供資金的費用；

●

購買臨牀前活動和臨牀前研究材料使用的實驗室用品和非資本設備的費用；

●

顧問費；

●

設施成本，包括租金、折舊和維修費用；以及

●

根據我們的第三方許可協議獲取和維護許可的費用，包括向我們的許可方支付的任何轉授許可或成功付款。

研究和開發成本在發生時計入費用。在這個時候，我們不能合理地估計或知道

完成我們可能確定和開發的任何候選產品的開發所必需的工作的性質、時間和估計成本。這是由於與開發此類候選產品相關的眾多風險和不確定性造成的，包括以下方面的不確定性：

●

圓滿完成臨牀前研究、Ind-Enabling研究和自然歷史研究；

●

成功登記並完成臨牀試驗；

●

收到相關監管部門的上市批准；

●

建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排；

●

獲得並維護專利和商業祕密保護以及非專利專有權；

●

產品經批准後單獨或與他人合作開展商業銷售；

●

如果患者、醫療界和第三方付款人批准了產品，則接受該產品；

●

有效地與其他療法和治療方案競爭；

●

批准後持續可接受的安全概況；

●

執行和捍衞知識產權、專有權利和索賠；以及

●

達到預期適應症的理想藥用特性。

對於我們開發的任何候選產品的開發而言，這些變量中的任何一個的結果發生變化都將顯著改變與該候選產品開發相關的成本、時間和可行性。由於我們與Allergan在美國就EDIT-101達成了利潤分享安排，我們在美國資助此類計劃的義務將佔與在美國開發和商業化該計劃相關的總成本的50%。

我們不按計劃跟蹤研發成本，但與第三方安排相關的可報銷金額除外。

研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的未來，隨着我們開發計劃的進展，研究和開發成本將大幅增加，包括隨着我們繼續與Allergan一起進行EDIT-101的臨牀開發，以及支持我們其他研究計劃(包括EDIT-301)的臨牀前研究。

一般及行政費用

一般和行政費用主要包括薪金和其他相關費用，包括行政、財務、投資者關係、業務發展、法律、公司事務、信息技術、設施和人力資源職能人員的股票薪酬。其他重大成本包括研發費用中沒有包括的公司設施成本、與知識產權和公司事務相關的法律費用，以及會計和諮詢服務費用。

我們預計未來我們的一般和行政費用將增加，以支持我們確定和開發的任何候選產品的持續研究和開發活動以及潛在的商業化。這些增加將包括與僱用更多人員有關的增加的費用和外部顧問的費用。我們還預計，與報銷第三方專利相關費用和作為上市公司運營相關的費用相關的費用將會增加，包括審計、法律、監管和税務相關服務的成本、董事和高級管理人員保險費以及投資者關係成本。具體而言，關於第三方知識產權相關費用的報銷，鑑於反對、幹擾和重新審查程序的持續性質，涉及我們與布羅德研究所，Inc.根據許可協議向我們授權的專利。在哈佛大學(“博德”)和哈佛學院(“哈佛”)校長和院士的共同努力下，我們預計一般和行政費用將繼續很高。

其他收入，淨額

在截至2020年3月31日的三個月裏，其他收入淨額主要包括股權證券公允價值的變化、利息收入和與其他有價證券相關的折扣的增加。

截至2019年3月31日的三個月，其他收入淨額主要由利息收入和與有價證券相關的折扣增加組成，部分被處置財產和設備的虧損所抵消。

關鍵會計政策和估算

我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的簡明綜合財務報表為基礎的，這些報表是按照美國公認的會計原則編制的。在編制簡明合併財務報表時，我們需要做出判斷和估計，這些判斷和估計會影響我們簡明合併財務報表中資產、負債、收入和費用的報告金額，以及或有資產和負債的披露。我們根據歷史經驗、已知的趨勢和事件，以及我們認為在這種情況下合理的各種其他因素進行估計。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。在持續的基礎上，我們根據環境、事實和經驗的變化來評估我們的判斷和估計。估計重大修訂的影響(如有)將自估計變更之日起在簡明綜合財務報表中前瞻性反映。

與我們年度報告中“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中描述的政策相比，我們的關鍵會計政策沒有實質性變化。

運營結果

截至2020年3月31日的三個月和2019年3月31日的比較

下表彙總了我們截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月的運營結果，以及這些項目的變化(以美元(千)為單位)和各自的變化百分比：


	三個月
	2011年3月31日
	2020		2019		美元兑換		百分比變化
協作和其他研發收入	$	5,723	$	2,069	$	3,654	N/m
業務費用：
研究與發展		34,570		15,842		18,728	N/m
一般和行政		17,769		17,489		280	2	%
業務費用共計		52,339		33,331		19,008	57	%
其他收入，淨額：
其他收入(費用)，淨額		7,333		(44)		7,377	N/m
利息收入，淨額		1,559		2,057		(498)	(24)	%
其他收入合計(淨額)		8,892		2,013		6,879	N/m
淨損失	$	(37,724)	$	(29,249)	$	(8,475)	29	%

對於我們的運營結果，我們已經包括了相應的更改百分比，除非大於100%或小於(100)%，在這種情況下，我們表示此類更改沒有意義(n/m)。

協作和其他研發收入

截至2020年3月31日的三個月，協作和其他研發收入增加了370萬美元，從截至2019年3月1日的三個月的210萬美元增加到570萬美元。這一增長是

這主要歸因於與我們與Allergan的戰略聯盟相關的確認收入增加了240萬美元，以及根據其他許可和合作安排確認的收入增加了130萬美元。

研究開發費用

截至2020年3月31日的三個月，研發費用增加了1870萬美元，從截至2019年3月31日的三個月的1580萬美元增加到3460萬美元。下表彙總了我們截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月的研發費用，以及這些項目的變化(以美元(千)為單位)和各自的變化百分比：


	三個月
	2011年3月31日
	2020		2019		美元兑換		百分比變化
流程和平臺開發費用	$	18,882	$	4,394	$	14,488	N/m
員工相關費用		8,597		5,184		3,413	66	%
基於股票的薪酬費用		3,057		3,382		(325)	(10)	%
設施費用		2,898		1,721		1,177	68	%
其他費用		1,136		1,161		(25)	(2)	%
研發費用總額	$	34,570	$	15,842	$	18,728	N/m

與截至2019年3月31日的三個月相比，截至2020年3月31日的三個月的研發費用增加的主要原因是：

●

過程和平臺開發費用增加約1450萬美元，原因是製造和臨牀相關成本增加，包括根據我們與Allergan的利潤分享安排，以及與2020年第一季度達成的許可內安排相關的費用；

●

與僱員有關的開支增加約340萬元，主要原因是我們的工作人口增加；及

●

大約120萬美元的設施相關費用增加。

這些增加被大約30萬美元減少的基於股票的薪酬開支部分抵消。

一般和行政費用

截至2020年3月31日的三個月，一般和行政費用增加了30萬美元，從截至2019年3月31日的三個月的1750萬美元增加到1780萬美元。下表彙總了截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月的一般和行政費用，以及這些項目的變化(以美元(千)為單位)和各自的變化百分比：


	三個月
	2011年3月31日
	2020		2019		美元兑換		百分比變化
與知識產權和專利有關的費用	$	5,372	$	4,991	$	381	8	%
員工相關費用		4,685		3,500		1,185	34	%
基於股票的薪酬費用		3,163		4,473		(1,310)	(29)	%
專業服務費		2,508		3,394		(886)	(26)	%
其他費用		2,041		1,131		910	80	%
一般和行政費用總額	$	17,769	$	17,489	$	280	2	%

與截至2019年3月31日的三個月相比，截至2020年3月31日的三個月的一般和行政費用增加的主要原因是：

●

由於我們的勞動力規模增加，與員工相關的費用增加了約120萬美元；

●

其他費用增加約90萬美元，包括與設施有關的費用；以及

●

大約40萬美元的知識產權和專利相關費用增加。

這些增長被大約130萬美元的基於股票的薪酬費用的減少和大約90萬美元的專業服務費用的減少所部分抵消，這是因為我們減少了對諮詢服務的使用。

其他收入，淨額

在截至2020年3月31日的三個月裏，其他收入淨額為890萬美元，這主要是由於與公司股權證券相關的未實現收益、利息收入以及與有價證券相關的折扣的增加。

截至2019年3月31日的三個月，其他收入淨額為200萬美元，這主要是由於利息收入和與有價證券相關的折扣的增加，但被處置財產和設備的虧損部分抵消。

流動性與資本資源

流動資金的來源

截至2020年3月31日，該公司通過在公開發售和市場發售中出售其普通股股票，總共籌集了4.448億美元的淨收益。我們還從我們與Juno治療公司的研究合作以及與Allergan的戰略聯盟下收到的付款為我們的業務提供資金。截至2020年3月31日，我們擁有4.15億美元的現金、現金等價物和有價證券。

除了我們現有的現金、現金等價物和有價證券外，根據我們與Juno治療公司的合作協議以及我們與Allergan的戰略聯盟，我們有資格獲得里程碑付款和其他付款。根據我們與Allergan的利潤分享安排，我們還有資格獲得在美國的EDIT-101費用的一定補償。我們賺取里程碑付款的能力和賺取這些金額的時間取決於我們的開發、監管和商業活動的時間和結果，因此，目前還不確定。截至2020年3月31日，我們根據與Juno治療公司的合作協議獲得或有付款的權利以及與Allergan的戰略聯盟是我們唯一重要的承諾潛在外部資金來源。

現金流

下表提供了截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月我們的現金流信息(單位：千)：


	三個月
	2011年3月31日
	2020		2019
現金淨額(用於)由以下機構提供：
經營活動	$	(54,086)	$	(29,003)
投資活動		46,464		50,626
融資活動		3,047		1,533
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增	$	(4,575)	$	23,156

淨現金(用於)經營活動

所有期間使用現金的主要原因是經非現金費用和營運資本組成部分變化調整後的淨虧損。

截至2020年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金約為54.1美元，其中主要包括與我們正在進行的臨牀前和臨牀活動相關的運營費用、專利成本和許可費，以及由於我們擴大業務而導致的人員需求增加的成本。這些費用被與我們的公司股權證券相關的未實現收益部分抵消。

截至2019年3月31日的三個月，運營活動中使用的淨現金約為2900萬美元，其中主要包括與我們正在進行的臨牀前活動相關的運營費用、專利成本以及由於我們擴大業務而導致的人員需求增加的成本。

投資活動提供的淨現金

在截至2020年3月31日的三個月裏，投資活動提供的淨現金約為4650萬美元，主要與1.15億美元的有價證券到期收益有關，但部分被購買有價證券的成本6640萬美元以及購買物業和設備的成本220萬美元所抵消。

截至2019年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金約為5060萬美元，主要與1.26億美元的有價證券到期收益有關，但部分被收購有價證券的成本7470萬美元以及收購物業和設備的成本70萬美元所抵消。

融資活動提供的淨現金

在截至2020年3月31日的三個月裏，融資活動提供的淨現金約為300萬美元，其中包括行使我們普通股期權所獲得的300萬美元收益。

截至2019年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金約為150萬美元，其中包括行使我們普通股期權所收到的150萬美元收益。

資金要求

我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是當我們進一步推進我們當前的研究計劃和我們的臨牀前開發活動，包括與EDIT-301相關的活動；與Allergan一起推進EDIT-101的臨牀開發；尋求確定候選產品和其他研究計劃；為我們確定和開發的其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗；維護、擴大和保護我們的知識產權組合，包括向我們的許可方報銷與我們從此類許可方獲得許可的知識產權相關的費用；僱用額外的臨牀、質量控制、此外，如果我們確定和開發的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用，因為此類銷售、營銷和分銷不是協作者的責任。除非我們獲得監管部門對候選產品的批准並將其商業化，否則我們預計不會產生顯著的經常性收入。此外，自2016年以來，我們已經並預計未來幾年將繼續招致與上市公司運營相關的鉅額成本。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們不能在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化努力。

我們預計，我們在2020年3月31日的現有現金、現金等價物和有價證券，以及預期的利息收入，將使我們能夠在本Form 10-Q季度報告公佈之日起至少24個月內為我們的運營費用和資本支出需求提供資金。我們的估計是基於一些假設，這些假設可能會證明

如果是錯誤的，我們可能會比目前預期的更早使用我們可用的資本資源。我們未來的資本需求將視乎很多因素而定，包括：

●

我們開發的候選產品的藥物發現、臨牀前開發、實驗室測試和臨牀或自然病史研究試驗的範圍、進度、結果和成本；

●

用EDIT-101的Allergan治療LCA10進行臨牀開發的成本；

●

準備、提交和起訴專利申請，維護和執行我們的知識產權和專有權利，以及維護與知識產權相關的索賠的成本；

●

對我們開發的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；

●

對於我們獲得監管批准的任何候選產品，未來活動的成本，包括產品銷售、醫療事務、市場營銷、製造和分銷；

●

我們與朱諾治療公司的合作以及與艾爾建公司的戰略聯盟的成功；

●

朱諾治療公司是否行使其任何選項以延長研究計劃期限和/或擴展到我們合作下的某些研究計劃；

●

艾爾建是否在我們的戰略聯盟下行使任何額外的選擇權；

●

我們有能力以有利的條件建立和維持額外的合作關係(如果有的話)；

●

我們獲得或許可其他藥品和技術的程度；

●

向我們的許可人報銷起訴和維護我們許可的專利權的費用；以及

●

作為一家上市公司的運營成本。

確定潛在的候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要多年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們確定和開發的任何候選產品，如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自基因藥物的銷售，我們預計這些藥物在很多年內都不會商業化，如果根本沒有的話。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。此外，我們籌集額外資金的能力可能會受到潛在的全球經濟狀況惡化以及最近美國和世界範圍內的信貸和金融市場因持續的冠狀病毒大流行而中斷和波動的不利影響。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。債務融資如果可行，可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。

如果我們通過額外的合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排來籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來的收入來源、研究項目或

或以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

合同義務

在截至2020年3月31日的三個月內，在我們年報中管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析中描述的我們的合同義務和承諾沒有實質性變化。

表外安排

在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有任何根據適用的證券交易委員會規則定義的表外安排。

通貨膨脹的影響

通貨膨脹通常會增加我們的勞動力成本和臨牀試驗成本，從而影響我們的業務。我們認為，在截至2020年3月31日或2019年3月31日的三個月裏，通脹對我們的業務、財務狀況或運營結果沒有實質性影響。

第三項是關於市場風險的定量和定性披露。

我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截止到2020年3月31日，我們擁有2.329億美元的現金和現金等價物，主要持有由美國政府支持的證券組成的貨幣市場共同基金，以及1.821億美元的有價證券，主要由美國政府支持的證券和公司股權證券組成。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，這會受到美國利率總體水平變化的影響，特別是因為我們的投資(包括現金等價物)是或可能是貨幣市場基金或有價證券的形式，並且正在或可能投資於美國財政部和美國政府機構債務。由於我們的投資期限較短，風險較低，立即調整利率100個基點不會對我們投資的公平市場價值產生實質性影響。

雖然我們與某些供應商和機構在國際上籤訂了合同，但截至2020年3月31日，我們幾乎所有的總負債都是以美元計價的，我們相信我們沒有任何實質性的外幣匯率風險敞口。

第四項：管理控制和程序。

對披露控制和程序的評價

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2020年3月31日我們的披露控制和程序的有效性。1934年“證券交易法”(“交易法”)規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於旨在確保公司根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息被積累並傳達給公司管理層(包括其主要高管和主要財務官)或履行類似職能的人員的控制和程序，以便及時做出關於所需披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現他們的目標提供合理的保證，我們的管理層在評估成本效益時必須使用它的判斷。

可能的控制和程序的關係。根據對我們截至2020年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

財務報告內部控制的變化

在本Form 10-Q季度報告所涵蓋的期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

第二部分：其他信息

第(1)項：提起法律訴訟。

我們可能會不時捲入與正常業務過程中產生的索賠有關的訴訟或其他法律程序。不能保證這些第三方行為導致的任何訴訟都會以有利於我們的方式解決。此外，如果這些問題沒有得到有利於我們的解決，就不能保證結果不會對我們的業務、財務狀況、經營結果或前景產生實質性的不利影響。我們的某些知識產權，包括根據我們的許可協議授權給我們的知識產權，受到並可能不時受到優先權和有效性爭議的影響。有關這些事項的更多信息，見“項目1A”。風險因素--與我們的知識產權相關的風險。“無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源轉移等因素，訴訟或其他法律程序都可能對我們產生不利影響。

第1A項：評估風險因素。

我們的業務面臨許多風險。下列重要因素可能會導致我們的實際結果與我們或代表我們在本Form 10-Q季度報告和其他提交給美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)的文件、新聞稿、與投資者的溝通和口頭聲明中所表達的結果大不相同。未來的實際結果可能與我們的前瞻性陳述中預期的大不相同。我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。

與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險

自成立以來，我們已蒙受重大損失。我們預計在可預見的未來會出現虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。

自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。截至2019年12月31日、2018年和2017年12月31日的年度，我們的淨虧損分別為1.337億美元、1.1億美元和1.203億美元。截至2020年3月31日，我們累計赤字為5.869億美元。我們的運營資金主要通過公開發行我們的普通股，私募我們的優先股，我們與JUNO治療公司，百時美施貴寶公司(“JUNO治療公司”)的全資子公司，根據我們與艾爾建制藥國際有限公司(及其附屬公司，“艾爾建”)的戰略聯盟支付。我們基本上把所有的努力都投入到了研究和開發上。我們預計，在可預見的未來，我們將繼續招致鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們招致的淨虧損可能會在每個季度有很大的波動。我們預計，如果我們執行以下操作，我們的費用將大幅增加：

●

繼續我們目前的研究計劃和我們當前研究計劃中候選產品的臨牀前開發，包括EDIT-301，我們治療鐮狀細胞疾病和β-地中海貧血的實驗藥物；

●

尋求確定額外的研究計劃和額外的候選產品；

●

為我們確定和開發的任何候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗；

●

EDIT-101(也稱為Allergan of EDIT-101)的臨牀進展AGN-151587) 治療Leber先天性黑髮(“LCA”)10例(“LCA10”)；

●

維護、擴大和保護我們的知識產權組合，並報銷與我們的專利組合相關的第三方費用；

●

為我們成功完成臨牀試驗的任何候選產品尋求市場批准；

●

最終建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得上市批准的任何藥品商業化；

●

進一步發展我們的基因組編輯平臺；

●

聘請更多的臨牀、質量控制和科學人員；

●

增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們產品開發的人員；

●

收購或者許可其他藥品和技術；

●

驗證商業規模的現行良好製造規範(“cGMP”)生產設施；以及

●

繼續作為上市公司運營。

我們正處於使用Allergan的EDIT-101臨牀開發的早期階段，預計還需要很多年(如果有的話)，我們才能有準備好商業化的候選產品。為了變得並保持盈利，我們必須開發一種或多種具有巨大市場潛力的藥物，並最終將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括確定候選產品，完成候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗，獲得這些候選產品的營銷批准，製造、營銷和銷售我們可能獲得營銷批准的藥物，以及滿足任何上市後要求。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足夠可觀或足夠大的收入來實現盈利。除了EDIT-101之外，我們目前只處於我們最先進的研究項目的臨牀前測試階段。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將會降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、保持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值下降可能導致我們的股東損失他們對我們的全部或部分投資。

我們將需要大量的額外資金。如果我們無法在需要時籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研究和產品開發計劃或商業化努力。

我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是當我們確定、繼續研究和開發候選產品、啟動臨牀試驗並尋求對這些候選產品的營銷批准時。此外，如果我們開發的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用，因為此類銷售、營銷、製造和分銷不是協作者的責任。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們不能在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研究和產品開發計劃或未來的商業化努力。

我們預計，我們在2020年3月31日的現有現金、現金等價物和有價證券，以及預期的利息收入，將使我們能夠在本Form 10-Q季度報告公佈之日起至少24個月內為我們的運營費用和資本支出需求提供資金。我們未來的資本需求將視乎很多因素而定，包括：

●

我們開發的候選產品的藥物發現、臨牀前開發、實驗室測試和臨牀或自然病史研究試驗的範圍、進度、結果和成本；

●

用EDIT-101的Allergan治療LCA10進行臨牀開發的成本；

●

準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的

知識產權和專有權利，以及與知識產權有關的訴訟請求的辯護；

●

對我們開發的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；

●

對於我們獲得監管批准的任何候選產品，未來活動的成本，包括產品銷售、醫療事務、市場營銷、製造和分銷；

●

我們與朱諾治療公司的合作以及與艾爾建公司的戰略聯盟的成功；

●

朱諾治療公司是否行使任何選項來延長研究計劃期限和/或擴展到我們合作下的某些研究計劃;

●

艾爾建是否在我們的戰略聯盟下行使任何額外的選擇權；

●

我們有能力以有利的條件建立和維持額外的合作關係(如果有的話)；

●

我們獲得或許可其他藥品和技術的程度；

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向我們的許可人報銷起訴和維護我們許可的專利權的費用；以及

●

作為一家上市公司的運營成本。

確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年時間才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，即使我們成功地確定和開發了產品候選並獲得批准，我們也可能不會取得商業上的成功。我們的商業收入(如果有的話)將來自銷售藥品，而我們預計這些藥品在很多年內都不會在商業上獲得，如果根本沒有的話。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。

籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過公共或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何重要的承諾外部資金來源。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，我們股東的所有權權益可能會被實質性稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。債務融資如果可行，可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。

如果我們通過與第三方的額外合作、戰略聯盟或許可安排來籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者我們可能不得不以對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

我們短暫的經營歷史可能會使我們的股東很難評估到目前為止我們業務的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。

我們是一家初創公司。我們於2013年下半年成立並開始運營。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、獲取和開發我們的技術、確定潛在的候選產品、進行臨牀前研究和準備進行臨牀試驗。除了EDIT-101治療LCA10外，我們所有的研究項目仍處於臨牀前或研究開發階段，所有研究項目失敗的風險都很高。我們尚未證明有能力成功完成任何臨牀試驗，包括大規模的關鍵臨牀試驗、獲得上市批准、製造商業規模的藥物、或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功商業化所需的銷售和營銷活動。通常，從發現一種新藥到可用於治療患者，開發一種新藥大約需要10到15年的時間。因此，如果我們有更長的運營歷史，對我們未來成功或生存能力的任何預測可能都不會那麼準確。

此外，作為一項新業務，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤等已知和未知的因素。我們需要從一個專注於研究的公司過渡到一個有能力支持商業活動的公司。我們在這樣的過渡中可能不會成功。

我們預計，由於多種因素的影響，我們的財務狀況和經營業績將繼續在季度間和年度間大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，我們的股東不應依賴任何季度或年度的業績作為未來經營業績的指標。

我們從未從產品銷售中獲得收入，也可能永遠不會盈利。

我們從產品銷售中獲得收入並實現盈利的能力取決於我們單獨或與協作合作伙伴成功完成開發並獲得將我們可能確定用於開發的候選產品商業化所需的監管批准的能力。我們預計未來幾年不會從產品銷售中獲得收入，如果有的話。我們從產品銷售中獲得未來收入的能力在很大程度上取決於我們或我們的合作者成功實現以下目標的能力：

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確定候選產品，並完成我們可能確定的任何候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發；

●

為我們完成臨牀試驗的任何候選產品尋求並獲得監管和市場批准；

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通過建立銷售隊伍、營銷和分銷基礎設施，對我們獲得監管和營銷批准的任何候選產品進行投放和商業化；

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對於我們獲得監管和營銷批准的任何候選產品，有資格獲得政府和第三方付款人的充分保險和報銷；

●

為我們開發的候選產品開發、維護和增強可持續的、可擴展的、可重複的和可轉讓的製造流程；

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與第三方建立和維護供應和製造關係，這些第三方能夠在數量和質量上提供足夠的產品和服務，以支持我們獲得監管和營銷批准的任何候選產品的臨牀開發和市場需求；

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獲得市場對我們作為可行治療方案開發的任何候選產品的接受；

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應對相互競爭的技術和市場發展；

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根據需要實施內部系統和基礎設施；

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在我們可能加入並履行義務的任何合作、許可或其他安排中協商有利條件；

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維護、保護和擴大我們的知識產權組合，包括專利、商業祕密和專有技術；

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避免第三方幹預或侵權索賠，並對其進行抗辯；以及

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吸引、聘用和留住合格的人才。

即使我們開發的一個或多個候選產品被批准用於商業銷售，我們預計與任何批准的候選產品商業化相關的成本也會很高。如果美國食品和藥物管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(EMA)或其他監管機構要求我們在我們目前預期的基礎上進行臨牀和其他研究，我們的費用可能會增加到超出預期的水平。即使我們能夠從銷售任何批准的產品中獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金才能繼續運營。

與發現、開發和商業化相關的風險

我們打算基於一種新的基因組編輯技術來識別和開發產品候選，這使得很難預測產品候選開發的時間和成本。在美國或歐洲，還沒有利用基因組編輯技術的治療產品獲得批准，而且只有有限數量的候選基因組編輯產品進行了人類臨牀試驗。

我們將研發努力集中在我們的基因組編輯平臺上，該平臺使用了CRISPR技術。我們未來的成功取決於這種新的基因組編輯治療方法的成功開發。到目前為止，包括CRISPR技術在內的利用基因組編輯的治療產品還沒有在美國或歐洲獲得批准，只有有限數量的臨牀試驗涉及使用利用基因組編輯技術的治療方法。由於我們還不能完全評估人類的安全性，目前我們無法預測未來任何候選產品的治療可能會產生長期影響。我們開發的任何候選產品都將在DNA水平上發揮作用，而且，由於動物DNA與人類DNA不同，我們很難在動物模型中測試我們未來的候選產品的安全性或有效性。此外，對於我們計劃中預期要研究的一些疾病，動物模型是不存在的。由於這些因素，我們更難預測候選產品開發的時間和成本，我們也無法預測我們的基因組編輯平臺或任何類似或有競爭力的基因組編輯平臺的應用是否會導致任何藥物的識別、開發和監管批准。不能保證我們未來遇到的與我們的基因組編輯平臺或我們的任何研究計劃相關的任何開發問題不會導致重大延誤或意外成本，也不能保證此類開發問題能夠得到解決。我們在開發可持續的、可重複的, 和可擴展的製造流程或將該流程轉移給商業合作伙伴。這些因素中的任何一個都可能阻止我們完成臨牀前研究或我們可能啟動的任何臨牀試驗，或者我們在及時或有利可圖的基礎上開發的任何候選產品的商業化(如果有的話)。

由於基因組編輯是新穎的，管理我們開發的任何候選產品的監管格局是不確定的，可能會發生變化，因此我們無法預測獲得監管批准的時間和成本，如果我們獲得批准的話，我們開發的任何候選產品也是如此。

管理我們開發的任何新的候選基因組編輯產品的監管要求並不完全明確，可能會發生變化。在更廣泛的基因組醫學領域中，我們意識到有限數量的基因。

已獲得FDA和EMA營銷授權的治療產品。即使是更成熟的符合基因療法或細胞療法類別的產品，監管格局仍在發展中。基因治療產品和細胞治療產品的監管要求經常發生變化，未來可能還會繼續變化。此外，負責監管現有基因治療產品和細胞治療產品的人員之間存在大量重疊，有時甚至是不協調的。舉例來説，在美國，FDA在其生物製劑評估及研究中心(下稱“CBER”)內成立了組織及先進治療辦公室(Office Of Organization And Advanced Treaties)，以綜合基因治療及相關產品的檢討工作，以及成立細胞、組織及基因治療諮詢委員會(Ccell，Organization and Gene Treaties Consulting Committee)，就其檢討工作向CBER提供意見。基因治療臨牀試驗也受到機構生物安全委員會(“IBC”)的審查和監督，IBC是一個審查和監督生物製劑使用的委員會。雖然FDA決定個人基因治療方案是否可以繼續進行，但其他審查機構的審查過程和決定可能會阻礙或推遲臨牀試驗的啟動，即使FDA已經審查了試驗並允許其啟動。這同樣適用於歐盟。EMA的高級治療委員會(“CAT”)負責評估高級治療藥物產品的質量、安全性和有效性。CAT的作用是為提交給EMA的基因治療候選藥物的上市授權申請準備一份意見稿。在歐盟, 基因治療藥物產品的開發和評價必須在歐盟相關指南的背景下進行考慮。EMA可能會發布關於基因治療藥物的開發和營銷授權的新指南，並要求我們遵守這些新指南。因此，應用於基因治療產品和細胞治療產品的程序和標準可能適用於我們開發的任何CRISPR候選產品，但這在這一點上仍然不確定。

其他人對基因治療產品、細胞治療產品或應用CRISPR或其他基因組編輯技術開發的產品進行的臨牀試驗的不利發展可能會導致FDA、EMA和其他監管機構修改我們開發的任何候選產品的審批要求，或限制使用基因組編輯技術的產品，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務造成實質性損害。此外，FDA、EMA和其他監管機構的臨牀試驗要求以及這些監管機構用來確定候選產品安全性和有效性的標準因潛在產品的類型、複雜性、新穎性以及預期用途和市場而有很大不同。像我們這樣的新產品候選產品的監管審批過程可能比其他更知名或更廣泛研究的藥品或其他產品候選產品更昂貴，花費的時間也更長。管理現有或未來法規或立法的管理機構不得允許及時或在技術上或商業上可行的條件下利用基因組編輯技術生產和銷售產品。此外，監管行動或私人訴訟可能會對我們的研究計劃或最終產品的商業化造成費用、延誤或其他障礙。

上述監管審查委員會和諮詢小組及其頒佈的新指南可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的研究或試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止這些候選治療方案的批准和商業化，或者導致批准後的重大限制或限制。當我們推進我們的研究計劃和開發未來的候選產品時，我們將被要求與這些監管和諮詢小組進行磋商，並遵守適用的指導方針。如果我們沒有做到這一點，我們可能會被要求推遲或停止我們確定和開發的任何候選產品的開發。

公眾對基因藥物，特別是基因組編輯的不良認知，可能會對我們潛在產品的監管批准或需求產生負面影響。

我們潛在的治療產品包括編輯人類基因組。我們潛在產品的臨牀和商業成功將在一定程度上取決於公眾對使用基因組編輯療法預防或治療人類疾病的理解和接受。公眾的態度可能會受到基因組編輯不安全、不道德或不道德的説法的影響，因此，我們的產品可能得不到公眾或醫學界的接受。公眾的不良態度可能會對我們招募臨牀試驗的能力產生不利影響。此外，我們的成功將取決於醫生開出的處方，以及他們的患者願意接受的治療，這些治療涉及使用我們開發的候選產品來代替或補充他們已經熟悉的現有治療方法，並且可能獲得更多的臨牀數據。

此外，由於與將基因組編輯技術應用於人類胚胎或人類生殖繫有關的倫理問題，基因組編輯技術受到公眾辯論和更嚴格的監管審查。例如，包括美國在內的幾個國家的學術科學家已經報告了他們試圖編輯人類胚胎基因組的嘗試，作為基礎研究的一部分。2018年11月，中國生物物理研究員、中國深圳南方科技大學生物系副教授何建奎博士宣佈，他已經創造了第一個人類基因編輯的嬰兒，雙胞胎女孩，並幫助創造了第二個基因編輯的懷孕。公眾，尤其是科學界人士，對這一聲明持負面態度。在美國，自2015年12月美國FDA頒佈禁止此類活動以來，用於臨牀應用的生殖系編輯一直被明確禁止。英國、歐洲大部分地區、中國和世界上許多其他國家也都有禁令。在美國，美國國立衞生研究院(“NIH”)宣佈不會資助在人類胚胎中使用基因組編輯技術，並指出目前有多項立法和監管規定禁止這類工作，包括“迪基-威克修正案”(Dickey-Wicker Amendment)，該修正案禁止將撥款用於創造人類胚胎用於研究目的，或用於破壞人類胚胎的研究。英國法律禁止將轉基因胚胎植入女性體內，但在獲得人類受精和胚胎學管理局許可的情況下，研究實驗室可以改變胚胎。在許多其他歐洲國家，胚胎的基礎研究受到更嚴格的控制。

此外，在2016年2月提交給美國國會的年度全球威脅評估報告中，美國國家情報總監(U.S.Director of National Intelligence)表示，對基因組編輯的研究可能會增加產生潛在有害生物劑或產品的風險，包括大規模殺傷性武器。他指出，基因組編輯技術分佈廣泛、成本低、發展速度加快，可能會導致故意或無意地濫用這種技術。

雖然我們不使用我們的技術來編輯人類胚胎或人類生殖系，但這種關於在人類胚胎中使用基因組編輯技術的公開辯論以及加強的監管審查可能會阻止或推遲我們候選產品的開發。更嚴格的政府法規或負面輿論將對我們的業務或財務狀況產生負面影響，並可能延遲或損害我們候選產品的開發和商業化，或對我們可能開發的任何產品的需求。我們的臨牀前研究或臨牀試驗，或我們的競爭對手或使用基因組編輯技術的學術研究人員的不良事件，即使最終不能歸因於我們可能確定和開發的候選產品，由此產生的宣傳可能會導致政府監管增加，不利的公眾認知，我們可能確定和開發的潛在候選產品的測試或批准方面的潛在監管延遲，對獲得批准的候選產品的更嚴格的標籤要求，以及對任何此類候選產品的需求減少。第三方或政府利用基因組編輯技術開發威脅美國國家安全的生物劑或產品，也同樣會給我們帶來這樣的負面影響。

我們識別、開發或商業化潛在候選產品的努力可能不會成功。

我們業務的成功主要取決於我們基於我們的基因組編輯平臺識別、開發和商業化產品的能力。除了用於治療LCA10的EDIT-101外，我們所有的產品開發計劃仍處於臨牀前或研究開發階段。我們的研究計劃，包括我們與Juno治療公司的合作以及我們與Allergan的戰略聯盟，可能由於多種原因而無法確定潛在的臨牀開發候選產品。我們的研究方法可能無法成功識別潛在的候選產品，或者我們的潛在候選產品可能被證明具有有害的副作用，或者可能具有可能使產品不切實際地生產、無法銷售或不太可能獲得市場批准的其他特徵。

如果這些事件中的任何一個發生，我們可能會被迫放棄為一個或多個計劃所做的開發努力，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。確定候選新產品的研究計劃需要大量的技術、財政和人力資源。我們可能會將我們的努力和資源集中在最終證明不成功的潛在計劃或候選產品上。

基因組編輯領域是一個相對較新的領域，正在迅速發展。我們的研發重點是使用Cas9和Cas12a酶的CRISPR基因編輯技術，但可能會發現其他基因組編輯技術比CRISPR/Cas9或CRISPR/Cas12a具有顯著優勢，這可能會對我們的業務造成實質性損害。

到目前為止，我們的努力集中在使用CRISPR和Cas9和Cas12a(也稱為Cpf1)酶的基因組編輯技術上。其他公司以前也曾使用鋅指核酸酶、工程巨核酸酶和轉錄激活因子樣核酸酶進行基因組編輯技術的研究和開發，但到目前為止，還沒有一家公司獲得候選產品的上市批准。不能確定CRISPR/Cas9或CRISPR/Cas12a技術將導致基因組藥物的開發，其他基因組編輯技術不會被認為對藥物開發更好或更具吸引力，或者我們使用的兩種CRISPR相關蛋白Cas9或Cas12a在開發治療方面可能有用或成功。例如，Cas9或Cas12a可能被確定為不如其他CRISPR酶，包括尚未發現的CRISPR酶。同樣，一種尚未被發現的新基因組編輯技術可能被確定為比CRISPR更具吸引力。此外，如果我們決定開發使用Cas9或Cas12a酶的CRISPR技術以外的基因組技術，我們不能確定我們是否能夠獲得這些技術的權利。這些因素中的任何一個都可能減少或消除我們的商業機會，並可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。

我們在很大程度上依賴於EDIT-101的成功。除了EDIT-101，我們所有的產品開發項目都處於臨牀前或研究階段。候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗可能不會成功。如果我們不能將我們開發的任何候選產品商業化，或者在這樣做的過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。

我們投入了大量的精力和財力來確定和開發用於治療LCA10的EDIT-101。我們創造產品收入的能力(如果有的話)預計在很多年內都不會出現，這將在很大程度上取決於Allergan成功開發EDIT-101並最終將其商業化，用於治療LCA10和我們未來可能確定的其他候選產品。我們確定和開發的候選產品的成功將取決於許多因素，包括以下因素：

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我們有足夠的財政和其他資源來完成EDIT-101必要的臨牀試驗；

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成功完成臨牀前研究和研究性新藥(“IND”)使能研究；

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成功登記並完成臨牀試驗；

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收到相關監管部門的上市批准；

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建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排；

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取得並維護我國藥品的專利、商業祕密保護和非專利專有權；

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在獲得批准後，單獨或與他人合作開展藥品的商業銷售；

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如果患者、醫療界和第三方付款人批准，則接受藥物；

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有效地與其他療法和治療方案競爭；

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批准後藥品的持續可接受的安全概況；

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執行和捍衞知識產權、專有權利和索賠；以及

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達到預期適應症的理想藥用特性。

上述規定也適用於我們的合作者，只要我們已將我們的任何研究項目合作、銷售或許可給他們。例如，Allergan行使了許可EDIT-101的選擇權，雖然我們已經達成了利潤分享安排，在美國平分此類程序的利潤和成本，我們將繼續與Allergan合作開發此類程序並將其商業化，但如果發生糾紛，Allergan將擁有最終決定權。如果我們或我們的合作者不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法將我們開發的任何候選產品成功商業化，這將嚴重損害我們的業務。

在製藥業正在開發的大量生物製品和藥物中，只有一小部分導致向FDA提交了生物製品許可證申請(“BLA”)或向EMA提交了營銷授權申請(“MAA”)。並不是所有提交給監管機構的BLAS或MAA都被批准商業化。此外，即使我們確實獲得了監管部門的批准，可以銷售我們可能確定和開發的任何候選產品，任何此類批准也可能會受到我們可能銷售產品的指定用途的限制。因此，即使我們能夠獲得必要的資金來繼續資助我們的研究項目，我們也不能向您保證我們或我們的合作者將成功開發EDIT-101或我們的任何其他研究項目或將其商業化。如果我們或我們的任何合作者和未來的開發合作伙伴無法開發，或無法獲得監管部門的批准，或者如果獲得批准，我們可能無法將我們可能確定和開發的任何候選產品成功商業化，我們可能無法產生足夠的收入來繼續我們的業務。

如果在我們開發的任何候選產品的開發過程中發現嚴重的不良事件、不良副作用或意想不到的特徵，我們可能需要放棄或限制這些候選產品的進一步臨牀開發。

除了EDIT-101階段1/2臨牀試驗，我們最近才開始給患者配藥，並處於安全性評估的早期階段，我們還沒有在人體臨牀試驗中評估任何候選產品，我們建議的給藥方式與CRISPR技術相結合，在臨牀測試方面的歷史有限(如果有的話)。我們無法預測我們開發的任何候選產品何時或是否最終證明對人類是安全的，包括EDIT-101。在基因組醫學領域，過去曾發生過幾起由基因治療引起的重大不良事件，包括報道的白血病和死亡病例。不能保證基因組編輯技術不會引起嚴重或不良的副作用。

在任何基因組編輯產品中，一個重大風險是編輯將“偏離目標”，並導致嚴重的不良事件、不良副作用或意想不到的特徵。例如，非靶標切割可能導致DNA中非預期位點的基因或基因調控序列中斷，或者，在我們還提供一段DNA作為修復模板的情況下，在非靶標切割事件發生後，來自此類修復模板的DNA可能在非預期位點整合到基因組中，從而潛在地擾亂另一個重要的基因或基因組元件。我們不能確定在我們的任何臨牀研究中都不會發生非目標編輯。由於遺傳物質或用於攜帶遺傳物質的產品的其他成分具有持續生物活性的潛力，在暴露於基因組編輯療法之後還存在延遲不良事件的潛在風險。

如果我們開發的任何候選產品與嚴重不良事件或不良副作用相關，或者具有意想不到的特徵，我們可能需要放棄它們的開發，或將其開發限制在嚴重不良事件、不良副作用或其他特徵不太普遍、不太嚴重或從風險效益角度來看更容易接受的特定用途或人羣中，任何這些都會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。許多最初在治療癌症或其他疾病的早期測試中表現出希望的候選產品後來被發現會產生副作用，阻礙候選產品的進一步臨牀開發。

如果我們開發的任何候選產品或我們依賴的交付方式導致不良副作用，可能會延誤或阻止其監管批准，限制商業潛力，或者在任何潛在的市場批准之後導致重大負面後果。

我們正在測試或可能在臨牀試驗(包括EDIT-101)中測試或開發的候選產品可能與非目標編輯或其他嚴重不良事件、不良副作用或意想不到的特徵有關。由於遺傳物質或用於攜帶遺傳物質的產品的其他成分的持續生物活性，暴露於基因編輯療法後還存在延遲不良事件的潛在風險。除了由我們開發和測試的任何候選產品引起的嚴重不良事件或副作用外，給藥過程或相關程序也可能導致不良副作用。如果發生任何此類事件，我們的臨牀試驗可能會暫停或終止。

如果將來我們無法證明這些不良事件是由我們的候選產品以外的因素引起的，FDA、EMA或其他監管機構可以命令我們停止進一步開發，或拒絕批准我們能夠為任何或所有目標適應症開發的任何候選產品。即使我們能夠證明所有未來的嚴重不良事件都不是與產品相關的，這樣的事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。此外，如果我們選擇或被要求延遲、暫停或終止我們開發的任何候選產品的臨牀試驗，該候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品中創造產品收入的能力可能會被推遲或取消。這些情況中的任何一種都可能損害我們識別和開發候選產品的能力，並可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

此外，如果我們成功開發了候選產品並且獲得了上市批准，FDA可能會要求我們採用風險評估和緩解策略(“REMS”)，以確保使用該候選產品治療的益處大於每個潛在患者的風險，其中可能包括(但不限於)概述要分發給患者的產品風險的藥物指南、面向醫療從業者的溝通計劃、廣泛的患者監控，或者比該行業典型的高度受控、受限且成本更高的分銷系統和流程。此外，如果我們或其他人後來發現我們的任何候選產品造成的不良副作用，可能會導致幾個潛在的重大負面後果，包括：

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監管部門可以暫停或者撤銷對該候選產品的審批；

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監管部門可能要求在標籤上附加警告；

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我們可能會被要求改變候選產品的給藥方式或進行額外的臨牀試驗；

●

我們可能會因對病人造成的傷害而被起訴並承擔責任；以及

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我們的聲譽可能會受損。

這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對我們可能確定和開發的任何候選產品的接受程度，並可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

我們還沒有在臨牀試驗中廣泛測試我們建議的任何交付方式和候選產品。

我們建議的給藥方式，與我們的候選產品相結合，在人類臨牀試驗中接受評估的歷史有限。我們的任何候選產品都可能無法在臨牀開發的後期階段顯示出預期的安全性和有效性，儘管它們已經成功地通過了初步臨牀試驗。

正在進行臨牀試驗的藥物和生物製品有很高的失敗率。製藥和生物技術行業的一些公司在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，即使在

在早期臨牀試驗中取得了令人振奮的結果。從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據可能會有不同的解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。此外，由於許多因素，包括產品開發期間監管政策的變化，可能會遇到監管延誤或拒絕。

任何此類不良事件都可能導致我們推遲、限制或終止計劃中的臨牀試驗，其中任何一項都將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

由於我們正在開發候選產品，用於治療幾乎沒有使用新技術的臨牀經驗的疾病，因此FDA、EMA或其他監管機構可能不會考慮我們的臨牀試驗的終點來提供具有臨牀意義的結果，並且這些結果可能難以分析，這增加了風險。

在監管審查過程中，我們需要確定成功標準和終點，以便FDA、EMA或其他監管機構能夠確定我們候選產品的臨牀療效和安全性。由於我們正在尋求確定和開發候選產品來治療幾乎沒有使用新技術的臨牀經驗的疾病，因此FDA、EMA或其他監管機構可能不會考慮我們建議的臨牀試驗終點，以提供臨牀上有意義的結果(反映對患者的切實好處)，這將增加風險。此外，由此產生的臨牀數據和結果可能很難分析。即使FDA確實發現我們的成功標準得到了充分的驗證和臨牀意義，我們也可能無法達到預先指定的終點，達到一定的統計學意義。對於我們計劃開發候選產品的許多基因定義的疾病來説，這可能是一個特別大的風險，因為這些疾病中的許多患者人數較少，設計和執行具有適當統計能力的嚴格臨牀試驗比患者人數較多的疾病更困難。此外，即使我們確實達到了預先指定的標準，我們也可能會產生不可預測的結果或與非主要端點或其他相關數據的結果不一致。FDA還會權衡產品的益處和風險，FDA可能會從安全性的角度來看待療效結果，認為它不支持監管部門的批准。歐盟和其他國家的其他監管機構，如CAT, 可以對這些端點和數據做出類似的評論。我們開發的任何候選產品都將基於一種新技術，這使得很難預測開發和隨後獲得監管批准的時間和成本。目前還沒有基因組編輯治療產品在美國或歐洲獲得批准。

如果我們可能確定和開發的任何候選產品的臨牀試驗未能顯示出令監管部門滿意的安全性和有效性，或者沒有以其他方式產生積極的結果，我們可能會在完成該等候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或遇到延遲，或最終無法完成該等候選產品的開發和商業化。

在從監管部門獲得銷售我們的任何候選產品的市場批准之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明任何此類候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要很多年才能完成，而且結果還不確定。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。

此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響。許多公司相信他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍然未能獲得其候選產品的市場批准。

我們或我們的合作者在臨牀試驗期間或由於臨牀試驗的結果可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻止我們獲得市場批准或將我們可能確定和開發的任何候選產品商業化，包括：

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延遲與監管機構就試驗設計達成共識；

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監管機構、機構審查委員會(“IRBs”)或獨立倫理委員會(“IECS”)不得授權我們或我們的調查人員在預期試驗地點開始臨牀試驗或進行臨牀試驗；

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延遲或未能與預期合同研究機構(“CRO”)和臨牀試驗地點就可接受的臨牀試驗合同或臨牀試驗方案達成協議；

●

我們開發的任何候選產品的臨牀試驗都可能產生否定或不確定的結果，我們可能決定或監管機構可能要求我們進行額外的臨牀試驗或放棄產品開發或研究計劃；

●

由於倫理考慮，很難設計良好控制的臨牀試驗，這可能使用可以有效地與治療臂進行比較的對照臂進行試驗是不合適的；

●

設計臨牀試驗和選擇終點的困難，這些疾病沒有得到很好的研究，對疾病的自然歷史和病程知之甚少；

●

我們開發的任何候選產品的臨牀試驗所需的患者數量可能比我們預期的要多；在這些臨牀試驗中招募合適的參與者，這可能對我們最先進計劃中針對的一些罕見的基因定義疾病特別具有挑戰性，可能比我們預期的要延遲或慢一些；或者患者退出這些臨牀試驗的比率可能比我們預期的更高；

●

我們的第三方承包商可能未能及時遵守法規要求或履行其對我們的合同義務，或者根本不遵守；

●

監管機構、IRBs或IECS可能會要求我們或我們的調查人員出於各種原因暫停或終止我們開發的任何候選產品的臨牀研究或臨牀試驗，包括不符合法規要求、發現不良副作用或其他意外特徵，或者參與者暴露在不可接受的健康風險中，或者在檢查我們的臨牀試驗操作或試驗點之後；

●

我們開發的任何候選產品的臨牀試驗成本可能比我們預期的要高；

●

我們開發的任何候選產品的供應或質量，或對我們開發的任何候選產品進行臨牀試驗所需的其他材料的供應或質量可能不足或不充分，包括由於我們或與我們簽約執行某些功能的第三方延遲測試、驗證、製造和交付我們開發的任何候選產品到臨牀現場；

●

延遲讓患者完全參與試驗或返回治療後隨訪；

●

臨牀試驗站點退出試驗的；

●

選擇需要較長時間的臨牀觀察或結果數據分析的臨牀終點；

●

與我們開發的任何候選產品相關的嚴重不良事件的發生，這些事件被認為超過了它們的潛在好處；

●

在其他發起人進行的同類藥物試驗中發生嚴重不良事件的；

●

需要修改或提交新的臨牀方案的法規要求和指南的變化。

如果我們或我們的合作者被要求對我們開發的任何候選產品進行額外的臨牀試驗或其他測試，如果我們或我們的合作者不能成功完成我們開發的任何候選產品的臨牀試驗或其他測試，或者如果這些試驗或測試的結果不呈陽性或僅為輕度陽性，或者如果存在安全問題，我們或我們的合作者可能會：

●

我們開發的任何此類候選產品延遲獲得上市批准或根本沒有獲得上市批准的；

●

獲得批准的適應症或患者羣體並不像預期或期望的那樣廣泛；

●

使用包括重大使用或分發限制或安全警告(包括盒裝警告)的標籤獲得批准；

●

受產品給藥方式的影響；

●

需要進行額外的臨牀試驗以支持批准或遵守額外的上市後測試要求；

●

讓監管部門撤銷或暫停對該產品的批准，或以修改後的風險評估和緩解策略的形式對其分銷施加限制；

●

被起訴；或

●

我們的聲譽受到損害。

如果我們或我們的合作者在測試或營銷審批方面遇到延誤，產品開發成本也會增加。我們不知道是否會有任何臨牀試驗按計劃開始，是否需要重組，或是否會如期完成，或者根本不知道。重大臨牀試驗延遲還可能縮短我們可能擁有將我們開發的任何候選產品商業化的獨家權利的任何期限，可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，並可能削弱我們成功將我們開發的任何候選產品商業化的能力，任何這些都可能損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

如果我們在臨牀試驗的患者登記過程中遇到延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。

如果我們無法按照FDA或美國境外類似監管機構的要求，或根據需要為給定的試驗提供適當的統計數據，我們或我們的合作者可能無法為我們的任何候選產品啟動或繼續進行臨牀試驗，因為我們無法找到並招募足夠數量的合格患者參加這些試驗，因此，我們或我們的合作者可能無法啟動或繼續我們的任何候選產品的臨牀試驗，因為我們無法根據FDA或美國以外類似監管機構的要求找到並招募足夠數量的合格患者參加這些試驗。對於我們的目標是罕見的基因定義的疾病，登記可能是具有挑戰性的。此外，如果患者由於生物技術、基因治療或基因組編輯領域相關不良事件的負面宣傳、類似患者羣體的競爭性臨牀試驗、競爭產品的臨牀試驗或其他原因而不願參加我們的基因組編輯試驗，則我們開發的任何候選產品的招募患者、進行研究和獲得監管部門批准的時間可能會推遲。此外，我們的一些競爭對手可能正在進行候選產品的臨牀試驗，這些候選產品將與我們開發的任何候選產品具有相同的適應症，否則有資格參加我們臨牀試驗的患者可能會報名參加我們競爭對手候選產品的臨牀試驗。例如，ProQR治療公司已經在其臨牀試驗中招募了10名LCA10名患者，這可能會限制可用於登記參加正在進行的EDIT-101 1/2期臨牀試驗的潛在患者數量。

患者登記還受到其他因素的影響，包括：

●

被調查疾病的嚴重程度；

●

患者羣體的大小和識別患者的過程；

●

試驗方案的設計；

●

接受調查的疾病批准藥物的可獲得性和有效性；

●

對潛在患者進行基因檢測的可用性；

●

獲得和維護患者知情同意的能力；

●

參加試驗的患者在試驗結束前退出的風險；

●

有關試驗的資格和排除標準；

●

被試用的候選產品的感知風險和收益；

●

認為基因組編輯作為一種治療方法的風險和益處；

●

努力促進及時登記參加臨牀試驗；

●

醫生的病人轉診做法；

●

在治療期間和治療後充分監測患者的能力；

●

正在進行的2019年冠狀病毒病(“冠狀病毒”)大流行；以及

●

為潛在患者提供臨牀試驗地點的近似性和可用性。

特別是，用於治療LCA10的EDIT-101可用於臨牀試驗的患者池有限，因為全球LCA10的全球發病率估計為每10萬名活產中有2至3名。我們臨牀試驗的資格標準將進一步限制可用的試驗參與者。此外，發現和診斷患者的過程可能被證明是昂貴的。

我們在任何外國成功啟動、登記和完成臨牀試驗的能力都會受到在外國開展業務所獨有的眾多風險的影響，包括：

●

難以建立或管理與CRO和醫生的關係；

●

臨牀試驗的實施標準不同；

●

針對特定疾病患者的不同護理標準；

●

無法找到合格的當地顧問、醫生和合作夥伴；以及

●

遵守各種外國法律、醫療標準和監管要求的潛在負擔，包括對製藥和生物技術產品和治療的監管。

我們臨牀試驗的註冊延遲可能會導致我們的任何候選產品的開發成本增加，這將導致我們公司的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。如果我們或我們的合作者難以招募足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗，我們可能需要推遲、限制或終止正在進行或計劃中的臨牀試驗，其中任何一項都會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選產品或適應症，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在研究項目和我們的產品候選產品上，以便在許多潛在的選擇中尋找具體的適應症。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來證明具有更大商業潛力的其他指標的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業藥物或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的藥物。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過協作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品的寶貴權利。任何此類事件都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

如果我們不能成功地確定哪些患者可能從我們開發的任何藥物的治療中受益，或者在這方面遇到重大延誤，我們可能無法充分認識到我們可能開發的任何藥物的全部商業潛力。

我們的成功可能在一定程度上取決於我們識別可能從我們的任何藥物治療中受益的患者的能力，這可能需要對這些潛在患者進行DNA分析，以確定是否存在特定的序列。例如，雖然LCA可以根據患者的症狀和視網膜掃描來診斷，但DNA樣本是從LCA患者身上提取的，以便檢測導致LCA的已知基因突變的存在，並在可能的情況下識別特定的基因定義的疾病，如LCA10。如果我們或我們聘請協助我們的任何第三方無法成功識別此類患者，或在此過程中遇到延誤，則：

●

如果我們不能適當地選擇患者參加我們的臨牀試驗，我們開發任何候選產品的能力可能會受到不利影響；

●

如果我們開發的任何候選產品的安全和有效使用依賴於離體診斷；以及

●

如果我們不能適當地選擇可能從我們的藥物治療中受益的患者，我們可能無法充分認識到我們開發的任何獲得市場批准的候選產品的全部商業潛力。

因此，我們可能無法成功開發和實現我們可能確定和開發的任何候選產品的商業潛力，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景將受到重大不利影響。

即使我們完成了必要的臨牀試驗，我們也無法預測我們何時或是否會獲得監管部門的批准，將我們開發的候選產品商業化，而且任何這樣的批准都可能是一個比我們尋求的更狹窄的適應症。

在適當的監管機構審查和批准候選產品之前，我們不能將候選產品商業化。即使我們開發的任何候選產品在臨牀試驗中達到其安全性和有效性終點，監管部門也可能無法及時完成其審查流程，或者我們可能無法獲得監管部門的批准。如果FDA諮詢委員會或其他監管機構建議不批准或限制批准，可能會導致額外的延誤。此外，在產品開發、臨牀試驗和審查過程中，我們可能會因為未來立法或行政行動中的額外政府監管或監管機構政策的變化而遇到延誤或拒絕。

監管機構也可以批准比要求的更有限的適應症的候選產品，或者他們可能會以狹窄的適應症、警告或REMS的形式施加重大限制。這些監管機構可以要求關於使用條件的預防措施或禁忌症，或者他們可以在符合以下條件的情況下給予批准

昂貴的上市後臨牀試驗的績效。此外，監管部門可能不會批准我們開發的任何候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。上述任何情況都可能對我們開發的任何候選產品的商業前景造成重大損害，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

即使我們開發的任何候選產品獲得了市場批准，它們也可能無法達到醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人獲得商業成功所需的市場接受度。

我們的任何候選產品的商業成功將取決於它被醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人接受的程度。關於基因組藥物的倫理、社會和法律問題，特別是基因組編輯技術，可能會導致額外的法規限制或禁止我們的產品。即使我們開發的任何候選產品獲得市場批准，也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人的足夠市場接受。如果我們的任何候選產品獲準用於商業銷售，市場接受程度將取決於多個因素，包括：

●

臨牀試驗證明的候選產品的有效性和安全性；

●

與替代治療相比，潛在的和可感知的優勢；

●

對我們的目標患者人羣的限制，以及FDA或其他監管機構批准的標籤中包含的限制或警告；

●

能夠以有競爭力的價格出售我們的藥品；

●

與替代療法相比，給藥的方便性和簡易性；

●

候選產品獲得FDA、歐盟委員會或其他監管機構批准的臨牀適應症；

●

公眾對基因組醫學的總體態度，特別是對基因組編輯技術的態度；

●

目標患者羣體嘗試新療法的意願和醫生開出這些療法的意願，以及他們接受涉及編輯患者基因組的治療幹預的意願；

●

FDA、EMA或其他監管機構的產品標籤或產品插入要求，包括產品批准標籤中包含的任何限制或警告；

●

相對方便和容易管理；

●

競爭產品投放市場的時機；

●

宣傳我們的產品或競爭產品和治療方法；

●

有實力的營銷和分銷支持；

●

足夠的第三方承保或補償；以及

●

任何副作用的流行率和嚴重程度。

如果我們的任何候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會生成

大量的產品收入，我們可能不會盈利。

如果在未來，我們無法建立銷售和營銷能力，或者無法與第三方達成協議來銷售和營銷我們的任何候選產品，那麼如果這些候選產品獲得批准，我們可能無法成功地將其商業化。

我們沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有銷售、營銷或分銷醫藥產品的經驗。為了使任何我們保留銷售和營銷職責的已批准藥品取得商業成功，我們必須發展一個銷售和營銷組織，或者將這些職能外包給第三方。將來，如果我們的一些候選產品獲得批准，我們可能會選擇構建集中的銷售、營銷和商業支持基礎設施，以便與我們的合作者一起銷售或參與銷售活動。

無論是建立我們自己的商業能力，還是與第三方達成提供這些服務的安排，都存在風險。例如，招聘和培訓銷售人員或報銷專家既昂貴又耗時，可能會推遲任何產品的發佈。如果我們招募銷售隊伍並建立營銷和其他商業化能力的候選產品的商業發佈因任何原因而延遲或沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的商業化人員，我們的投資將會損失。

可能會阻礙我們自行將藥物商業化的因素包括：

●

我們無法招聘和留住足夠數量的有效銷售、營銷、報銷、客户服務、醫療事務和其他支持人員；

●

銷售人員無法接觸到醫生或説服足夠數量的醫生開出任何未來的藥物；

●

報銷專業人員無法就處方獲取、報銷和付款人其他承兑事宜進行談判；

●

分銷渠道受限或封閉，難以將我們的產品分銷給部分患者；

●

缺乏銷售人員提供的補充藥物，這可能會使我們在與擁有更廣泛產品線的公司相比處於競爭劣勢；以及

●

與創建獨立的商業化組織相關的不可預見的成本和費用。

如果我們與第三方達成協議，進行銷售、營銷、商業支持和分銷服務，我們的產品收入或這些產品收入給我們帶來的盈利能力可能會低於我們營銷和銷售我們自己開發的任何藥物的情況。此外，我們可能無法成功地與第三方達成將我們的候選產品商業化的安排，或者可能無法以對我們有利的條款這樣做。我們可能對這些第三方几乎沒有控制，他們中的任何一個都可能無法投入必要的資源和注意力來有效地銷售和營銷我們的藥品。如果我們不能成功地建立商業化能力，無論是我們自己還是與第三方合作，我們都不會成功地將我們的候選產品商業化。

在技術快速變化的環境中，我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手有可能在我們之前獲得監管部門的批准，或者開發比我們更安全、更先進或更有效的療法，這可能會損害我們的財務狀況，以及我們成功營銷或商業化任何候選產品的能力。

新藥產品的開發和商業化競爭激烈。此外，生物技術和製藥行業，包括基因治療、基因組編輯和細胞治療領域，其特點是技術進步迅速，競爭激烈，非常重視知識產權和專有產品。現在和將來，我們的任何候選產品都將面臨來自世界各地的主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他進行研究、尋求專利保護並在研究、開發、製造和商業化方面建立合作安排的公共和私人研究組織。

目前有許多大型製藥和生物技術公司營銷和銷售產品，或者正在開發用於治療我們有研究計劃的疾病適應症的產品。這些有競爭力的產品和療法中，有些是基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則是基於完全不同的方法。

我們的平臺和產品重點是使用CRISPR技術的療法的開發。其他使用CRISPR技術開發CRISPR技術或療法的公司包括Arbor BioTechnologies、Cariou Biosciences、CRISPR治療公司、ERS基因組學公司、Intellia治療公司、Locus Biosciences公司、ToolGen公司。(“ToolGen”)，TRACR血液學和Vertex製藥公司。此外，已經並可能繼續發現基於CRISPR的新基因編輯技術。還有更多的公司正在開發使用其他基因組編輯技術的療法，包括鹼基編輯、引物編輯、轉錄激活物樣效應核酸酶、巨核酸酶、巨型核酸酶和鋅指核酸酶。這些公司包括BEAM治療公司、Prime Medicine公司、藍鳥生物公司、Cellectis公司、Poseida治療公司、Precision Biosciences公司和Sangamo治療公司。其他開發基因治療產品的公司包括Abeona治療公司、Adverum生物技術公司、AGTC治療公司、Audentes治療公司、Homology Medicines公司、Regenxbio公司、Sarepta治療公司、Solid Biosciences公司、Spark治療公司、UnQure公司和Voyager治療公司。除了來自其他基因組編輯療法、基因療法或細胞藥物療法的競爭外，我們可能開發的任何產品也可能面臨來自其他類型療法的競爭，如小分子、抗體、蛋白質、寡核苷酸或核糖核酸療法。例如，ProQR治療公司正在進行一項臨牀試驗，使用針對LCA10的反義寡核苷酸技術進行實驗性治療。

我們的許多現有或潛在競爭對手，無論是單獨或與合作伙伴合作，在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面可能比我們擁有更多的財務資源和專業知識。製藥、生物技術和基因治療行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗地點和臨牀試驗的患者註冊，以及在獲得補充或必要於我們計劃的技術方面與我們展開競爭。如果我們的競爭對手開發和商業化的產品比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或不那麼嚴重、更方便或更便宜，或者會使我們可能開發的任何產品過時或沒有競爭力，那麼我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，我們的競爭對手開發的技術可能會使我們的潛在候選產品不經濟或過時，我們可能無法成功營銷我們與競爭對手競爭開發的任何候選產品。

此外，由於我們的專利權到期或成功挑戰，我們可能面臨更多與競爭對手產品相關的專利的有效性和/或範圍方面的訴訟。我們的

競爭對手的產品可能會限制我們可能開發和商業化的任何產品的需求和我們能夠收取的價格。

即使我們能夠將任何候選產品商業化，這些產品也可能會受到不利的定價法規、第三方報銷做法或醫療改革舉措的影響，這將損害我們的業務。

管理新藥上市審批、定價和報銷的規定因國家而異。在美國，最近頒佈的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從市場或產品許可批准後開始。在一些國外市場，處方藥價格即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會獲得某種藥物在特定國家的上市批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們的藥品的商業推出，可能會推遲很長一段時間，並對我們能夠從該國家的藥品銷售中產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回在一個或多個候選產品上的投資的能力，即使我們的任何候選產品獲得了市場批准。

我們是否有能力成功地將任何藥物商業化，還將在一定程度上取決於這些藥物和相關治療將在多大程度上從政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織獲得報銷。政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。美國醫療保健行業和其他地方的一個主要趨勢是成本控制。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司向他們提供標價的預定折扣，並對醫療產品的收費提出挑戰。我們不能確保我們商業化的任何藥物都可以報銷，如果可以報銷，報銷水平也是如此。報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。如果無法獲得報銷或僅限量報銷，我們可能無法成功地將我們獲得市場批准的任何候選產品商業化。

新批准的藥物在獲得報銷方面可能會有重大延誤，覆蓋範圍可能比FDA或美國以外類似監管機構批准該藥物的目的更有限。此外，有資格獲得報銷並不意味着任何藥物在所有情況下都會得到支付，或者支付的費率可以覆蓋我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，並且可能不會成為永久性的。報銷費率可能會因藥物的使用和臨牀環境的不同而有所不同，可能基於已經為低成本藥物設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有付款中。藥品淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能低於美國價格的國家進口藥品的法律放鬆來降低。第三方付款人在設置自己的報銷政策時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。我們無法迅速從政府資助和私人付款人那裏獲得我們可能開發的任何已批准藥物的承保範圍和有利可圖的支付率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集藥品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生實質性的不利影響。

由於我們技術的新穎性，以及我們的一些候選產品有可能在一次給藥或數量有限的給藥中提供治療益處，我們面臨着與這些候選產品的定價和報銷相關的不確定性。

我們一些計劃的初始目標患者人數相對較少，因此，如果我們的任何候選產品獲得批准，其定價和報銷必須足以支持必要的商業基礎設施。如果我們不能獲得足夠的報銷水平，我們成功營銷和銷售任何此類候選產品的能力將受到不利影響。報銷的方式和水平

為與我們的任何候選產品相關的服務提供服務，例如為患者管理我們的產品，也很重要。此類服務的報銷不足可能會導致醫生抵抗，並對我們營銷或銷售產品的能力產生不利影響。此外，我們可能有必要開發新的報銷模式，以實現足夠的價值。付款人可能無法或不願意採用這種新模式，患者可能無法負擔這種模式可能要求他們承擔的那部分費用。如果我們認為這些新模式是必要的，但我們開發不成功，或者如果這些模式沒有被付款人採用，我們的業務、財務狀況、經營結果和前景可能會受到不利影響。

我們預計，當我們正在尋求開發的那些基因藥物產品獲得監管部門的批准時，一次管理這些產品的成本將是巨大的。我們預計，政府和私人付款人的覆蓋和補償將是大多數患者能夠負擔得起這些治療的關鍵。因此，任何此類候選產品的銷售將在很大程度上取決於我們開發的任何候選產品的成本將在多大程度上由健康維護、管理醫療、藥房福利和類似的醫療管理組織支付，或由政府當局、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷。第三方付款人的承保範圍和報銷可能取決於幾個因素，包括第三方付款人對產品使用是否符合以下條件的確定：

●

其健康計劃下的覆蓋福利；

●

安全、有效，並且在醫學上是必要的；

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適用於特定的患者；

●

符合成本效益；以及

●

既不是試驗性的也不是調查性的。

從第三方付款人那裏獲得產品的承保範圍和報銷是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向付款人提供支持科學、臨牀和成本效益的數據。與新批准的產品的第三方覆蓋和報銷相關的不確定性很大。我們可能無法提供足夠的數據來獲得承保和報銷方面的認可。如果無法獲得保險和報銷，或僅限於有限級別，我們可能無法將我們的任何候選產品成功商業化。即使提供保險，核準的發還金額也可能不足以使我們的投資獲得足夠的回報。

此外，醫療成本總體上的下行壓力，特別是處方藥、外科手術和其他治療，已經變得很大。因此，像我們這樣的新產品進入市場的壁壘越來越高。如果我們不能獲得足夠的報銷水平，我們成功營銷和銷售我們開發的任何候選產品的能力將受到損害。

如果我們的任何候選產品的市場機會比我們認為的要小，我們的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。由於我們開發的一些候選產品的目標患者人數較少，我們必須能夠成功識別患者並獲得顯著的市場份額，才能保持盈利和增長。

我們的一些最先進的項目，包括EDIT-101，專注於罕見基因定義疾病的治療。我們對患有這些疾病的人數的預測，以及有可能從我們的候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集，都是基於估計的。這些估計可能被證明是不正確的，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。美國、歐洲和其他地方的患者數量可能會低於預期，患者可能無法接受我們的產品治療，或者可能變得越來越難以識別或獲得治療機會，所有這些都將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

針對我們的產品責任訴訟可能導致我們承擔重大責任，並可能限制我們可能開發的任何藥物的商業化。

我們面臨着與我們任何候選產品的人體臨牀試驗測試相關的產品責任暴露的固有風險，如果我們將我們可能開發的任何藥物商業化銷售，我們將面臨更大的風險。如果我們不能成功地為自己辯護，聲稱我們的候選產品或藥物造成了傷害，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠可能會導致：

●

對我們可能開發的任何候選產品或藥物的需求減少；

●

損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注；

●

臨牀試驗參與者退出；

●

為相關訴訟辯護的重大時間和費用；

●

對試驗參與者或患者給予鉅額金錢獎勵；

●

收入損失；以及

●

無法將我們可能開發的任何藥物商業化。

雖然我們維持產品責任保險範圍，但它可能不足以覆蓋我們可能產生的所有責任。我們預計，如果我們成功地將任何藥物商業化，我們將需要增加我們的保險範圍。保險範圍越來越貴。我們可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以支付可能出現的任何責任。

如果我們或我們僱傭的任何合同製造商和供應商未能遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或產生成本，這可能會對我們的業務成功產生實質性的不利影響。

我們和我們僱傭的任何合同製造商和供應商都要遵守許多聯邦、州和地方的環境、健康和安全法律、法規和許可要求，包括那些管理實驗室程序；危險和受管制的材料和廢物的產生、處理、使用、儲存、處理和處置；向地面、空氣和水中排放和排放危險物質；以及員工的健康和安全的法律、法規和許可要求。我們的行動涉及使用危險和易燃材料，包括化學品、生物和放射性材料。我們的業務也會產生危險廢物。我們通常與第三方簽訂合同，處理這些材料和廢物。我們不能消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能要對由此造成的任何損害負責，並且任何責任都可能超出我們的資源範圍。根據某些環境法，我們可能要對與我們當前或過去設施以及第三方設施的任何污染相關的費用負責。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。

遵守適用的環境法律和法規可能代價高昂，當前或未來的環境法律和法規可能會損害我們的研究和產品開發努力。此外，我們不能完全消除這些材料或廢物造成意外傷害或污染的風險。雖然我們維持工人賠償保險，以支付因使用危險材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能不足以支付潛在的責任。我們不承保特定的生物或危險廢物保險，我們的商業一般責任和總括責任保單(根據這些保單，我們目前的承保總額為1200萬美元)明確不包括因生物或危險廢物暴露或污染而產生的損害和罰款。因此，如果發生污染或傷害，我們可能會承擔損害賠償責任，或被處以超出我們資源的罰款，我們的臨牀試驗或監管批准可能會被暫停，

這可能會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。

此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律、法規和許可要求，我們可能會產生大量費用。這些現行或未來的法律、法規和許可要求可能會損害我們的研究、開發或生產努力。不遵守這些法律、法規和許可要求還可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁或業務中斷，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

我們聘用的任何第三方合同製造商和供應商也將受到這些和其他環境、健康和安全法律法規的約束。他們根據這些法律法規承擔的責任可能導致重大成本或運營中斷，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

基因藥物是新的，我們的候選產品可能很複雜，很難製造。我們可能會遇到生產問題，導致我們的開發或商業化計劃延遲，限制我們產品的供應，或者以其他方式損害我們的業務。

我們的候選產品可能需要比大多數化學藥物更復雜的加工步驟。此外，與化學藥物不同的是，像我們的候選產品這樣的生物的物理和化學性質通常不能完全表徵。因此，成品的化驗可能不足以確保產品以預期的方式運行。製造過程中的問題，即使是與正常過程的微小偏差，都可能導致產品缺陷或製造失敗，從而導致批量故障、產品召回、產品責任索賠或庫存不足。如果我們成功地開發了候選產品，我們可能會遇到問題，無法獲得足夠數量和質量的臨牀級材料，這些材料符合FDA、EMA或其他類似的適用外國標準或規範，並具有一致和可接受的生產產量和成本。

此外，FDA、EMA和其他監管機構可能會要求我們隨時提交任何批次經批准的產品的樣品以及顯示適用測試結果的協議。在某些情況下，FDA、EMA或其他監管機構可能會要求我們在機構授權發佈之前不能大量分發。製造過程中的輕微偏差，包括那些影響質量屬性和穩定性的偏差，可能會導致產品發生不可接受的更改，從而導致批量故障或產品召回。批量失敗或產品召回可能會導致我們推遲臨牀試驗，包括正在進行的EDIT-101第1/2階段臨牀試驗或產品發佈，這可能會給我們帶來高昂的成本，否則會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

我們還可能在聘用和留住管理我們的製造流程所需的經驗豐富的科學、質量控制和製造人員方面遇到問題，這可能會導致我們的生產延遲或難以保持遵守適用的法規要求。

鑑於生物製品生產的性質，在生產過程中存在污染風險。任何污染都可能嚴重損害我們按期生產候選產品的能力，並可能損害我們的運營結果並造成聲譽損害。我們預計在我們的生產過程中需要的一些原材料來自生物來源。這些原材料很難獲得，可能會受到污染或召回。材料短缺、污染、召回或限制在我們開發的任何候選產品的生產中使用生物衍生物質可能會對商業生產或臨牀材料的生產產生不利影響或中斷，這可能會對我們的開發時間表以及我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成實質性損害。

我們的製造流程或與我們簽約的設施中的任何問題都可能使我們成為潛在合作伙伴(包括較大的製藥公司和學術研究機構)吸引力較低的合作伙伴，這可能會限制我們獲得更多有吸引力的開發項目。第三方生產工藝或設備中的問題也可能限制我們確保為任何臨牀提供足夠的臨牀材料的能力。

我們可能正在進行或計劃進行試驗，以滿足市場對我們商業化產品的需求。

與我們對第三方的依賴有關的風險

我們希望依靠與第三方的合作來研究、開發和商業化我們開發的某些候選產品或開發我們的某些研究項目。如果任何這樣的合作不成功，我們可能無法利用這些候選產品或研究計劃的市場潛力。

我們期待着為我們開發的某些候選產品的研究、開發和商業化或我們的某些研究項目的開發尋找第三方合作伙伴。例如，2017年3月，我們與艾爾建建立了戰略聯盟，專注於發現、開發一系列眼病的基因編輯新藥，並將其商業化。我們任何其他合作安排的可能合作者包括大中型製藥公司、地區性和全國性製藥公司以及生物技術公司。如果我們與任何第三方達成任何此類安排，我們很可能會對我們的合作者用於開發或商業化我們可能尋求與他們開發的任何候選產品的資源的數量和時間進行有限的控制，如果是我們與Allergan的戰略聯盟，他們是否行使任何額外的選擇將產品商業化。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。我們無法預測我們參與的任何協作的成功與否。

涉及我們的研究計劃或我們的任何候選產品的合作，以及我們可能參與的研究計劃或候選產品的聯盟安排，包括我們與Allergan的戰略聯盟，會給我們帶來以下風險：

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協作者在確定他們將應用於這些協作的工作和資源方面可能有很大的自由裁量權。

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合作者不得對我們開發的任何候選產品進行開發和商業化，也可能根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點的變化或可用資金或外部因素(如轉移資源或創建競爭優先級的收購)選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃。

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合作者可能會推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供資金不足，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求新的候選產品配方進行臨牀測試。

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如果合作者認為有競爭力的產品更有可能被成功開發或可以以比我們更具經濟吸引力的條款商業化，則合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的藥品或候選產品競爭的產品。

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擁有一種或多種藥品的營銷和分發權的合作者可能沒有投入足夠的資源來營銷和分銷此類藥品。

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合作者可能無法正確獲取、維護、強制執行或保護我們的知識產權或專有權利，或者可能使用我們的專有信息，從而招致可能危及我們專有信息或使我們無效或使我們面臨潛在訴訟的訴訟。

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合作者和我們之間可能會發生糾紛，導致我們的藥品或候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致代價高昂的訴訟或仲裁，從而分散管理層的注意力和資源。

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在我們的合作中確定的情況下，我們可能會失去某些有價值的權利，包括如果我們經歷控制權變更。

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合作可能會終止，如果終止，可能需要額外的資金來進一步開發或商業化適用的候選產品。

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協作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致候選產品的開發或商業化。如果我們現在或將來的合作伙伴參與業務合併，在這種合作下繼續追求和強調我們的產品開發或商業化計劃可能會被推遲、減少或終止。

如果我們的合作沒有成功開發產品並將其商業化，或者如果我們的一個協作者終止了與我們的協議，我們可能不會收到此類合作下的任何里程碑或版税付款。如果我們得不到根據這些協議預期的資金，我們候選產品的開發可能會被推遲，我們可能需要額外的資源來開發候選產品。此外，如果我們的一個合作者終止了與我們的協議，我們可能會發現更難找到合適的替代合作者或吸引新的合作者，我們的發展計劃可能會延遲，或者我們在商業和金融界的形象可能會受到不利影響。本Form 10-Q季度報告中描述的與產品開發、監管審批和商業化相關的所有風險均適用於我們的合作者的活動。

我們未來可能會決定與製藥和生物技術公司合作，開發我們的任何候選產品，並將其商業化。這些關係，或類似的關係，可能需要我們招致非經常性費用和其他費用，增加我們的短期和長期支出，發行稀釋我們現有股東的證券，或擾亂我們的管理和業務。此外，在尋找合適的合作者方面，我們可能面臨激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。我們達成最終協作協議的能力將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、建議的協作的條款和條件，以及建議的合作者對幾個因素的評估。如果我們向我們的任何候選產品授予權利，如果我們不能成功地將這些交易與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現此類交易的好處。

如果我們不能在商業上合理的條件下建立合作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。

我們的產品開發和研究計劃以及我們的任何候選產品的潛在商業化都將需要大量額外的現金來資助開支。對於我們的一些候選產品和研究計劃，我們可能會決定與其他製藥和生物技術公司合作開發這些候選產品或計劃，並將其商業化。

我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們是否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、建議的合作的條款和條件，以及建議的合作者對許多因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性、候選對象產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們對技術所有權的不確定性(如果存在對此類所有權的挑戰而不考慮挑戰的是非曲直)，以及一般的行業和市場狀況。合作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比與我們的協作更具吸引力。

根據現有的合作協議，我們還可能受到限制，不能與潛在的合作者或盟友以特定條款簽訂未來協議。例如，在我們與Juno治療公司修訂和重申的合作下，我們可能不會直接或間接使用或許可他人使用與以下內容相關的基因組編輯技術

對於某些T細胞的任何研究、開發、製造、商業化或其他探索，除某些例外情況外，如我們在提交給證券交易委員會的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告(“年度報告”)的“第I部分-業務-我們的合作和許可戰略”中更全面地描述的那樣。協作的談判和記錄也很複雜和耗時。此外，最近大型製藥公司之間出現了大量的業務合併，包括百時美施貴寶公司收購Juno治療公司的母公司Celgene公司，以及AbbVie公司即將收購Allergan公司，這導致未來潛在合作伙伴的數量減少。在這種情況下，JUNO治療公司的母公司Celgene Corporation被百時美施貴寶公司(Bristol-Myers Squibb Company)收購，艾伯維公司(AbbVie Inc.)即將收購艾爾建公司(Allergan)。

我們可能無法在及時的基礎上、以可接受的條件或根本不能就合作進行談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不削減我們正在尋求合作的候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發候選產品或將其推向市場併產生產品收入。

我們預計將依賴第三方進行我們的臨牀試驗以及我們的研究和臨牀前測試的某些方面，而這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗、研究或測試。

我們目前依賴並預計將繼續依賴第三方，如CRO、臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員，來進行我們的臨牀試驗。我們目前依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們的研究和臨牀前測試的某些方面。這些第三方中的任何一方都可以隨時終止與我們的合同。如果我們需要另作安排，就會延誤我們的產品開發活動。此外，由於正在進行的冠狀病毒大流行，這些第三方執行的活動可能會延遲或暫停，這可能會影響我們及時成功開發和測試我們的候選產品和研究計劃的能力。

我們對這些第三方進行研究和開發活動的依賴將減少我們對這些活動的控制，但不會減輕我們的責任。例如，我們將繼續負責確保我們的每一項臨牀試驗都按照試驗的一般調查計劃和方案進行。此外，FDA要求我們遵守進行、記錄和報告臨牀試驗結果的標準，通常稱為良好臨牀實踐，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並保護試驗參與者的權利、完整性和保密性。我們還被要求在一定的時間範圍內註冊正在進行的臨牀試驗，並在政府資助的數據庫ClinicalTrials.gov上公佈完成的臨牀試驗結果。不這樣做可能會導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。

此外，這些第三方可能還與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手。如果這些第三方不能按照法規要求或我們聲明的方案成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀試驗，我們將無法或可能延遲獲得我們開發的任何候選產品的上市批准，並且我們的藥物將無法成功商業化或我們的努力可能會延遲。

我們還希望依賴其他第三方為我們的臨牀試驗儲存和分發藥品供應。我們的分銷商的任何業績失誤都可能推遲我們開發的任何候選產品的臨牀開發或營銷批准，或者將我們的藥品商業化，產生額外的損失，並剝奪我們潛在的產品收入。

我們與第三方簽訂合同，為我們的研究計劃、臨牀前研究和臨牀試驗製造材料，並期望繼續這樣做，並將我們開發的任何候選產品商業化。這種對第三方的依賴增加了我們將沒有足夠數量的此類材料、候選產品或我們可能開發和商業化的任何藥物的風險，或者我們無法以可接受的成本獲得此類供應的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。

我們為我們的研究計劃和臨牀前研究製造材料的能力有限，而且我們沒有運營任何重要的製造設施。我們主要依靠第三方合同製造組織(“CMO”)生產我們用於臨牀前和臨牀研究的材料，並期望繼續這樣做，併為我們開發的、我們或我們的合作者獲得市場批准的任何候選產品提供商業供應。此外，鑑於目前的冠狀病毒大流行，我們CMO的活動可能會延遲或暫停，這可能會影響我們及時成功開發和測試我們的候選產品(包括臨牀試驗和研究計劃)的能力。我們沒有與任何第三方製造商簽訂長期供應協議，我們是在採購訂單的基礎上購買所需的供應。

我們可能無法與第三方製造商建立任何協議，或無法以可接受的條件這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：

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第三方可能違反制造協議；

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第三方可能在代價高昂或給我們帶來不便的時間終止或不續訂協議；以及

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依賴第三方進行法規遵從性、質量保證、安全性和藥物警戒以及相關報告。

第三方製造商可能無法遵守cGMP規定或美國以外的類似監管要求。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延誤、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或藥品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的藥品供應造成重大不利影響，並損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。

我們可能開發的任何藥物都可能與其他候選產品和產品競爭生產設施。在cGMP法規下運營的製造商數量有限，而且可能有能力為我們製造產品。

我們現有或未來製造商的任何性能故障都可能延誤臨牀開發或市場批准。我們目前並沒有為大量藥物過量供應的安排。如果我們目前的合同製造商中有任何一家不能按協議履行，我們可能被要求更換該製造商。雖然我們相信有幾個潛在的替代製造商可以生產我們的任何候選產品，但在確定和鑑定任何此類替代產品時，我們可能會招致額外的成本和延誤。

我們目前和預期的未來依賴他人生產我們的任何候選產品可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和有競爭力地獲得市場批准的候選產品商業化的能力產生不利影響。

與我們的知識產權有關的風險

如果我們無法為我們開發的任何產品和我們的技術獲得並保持專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術，以及我們成功將任何候選產品商業化的能力，我們的技術可能會受到不利影響。

我們的成功在很大程度上取決於我們在美國和其他國家獲得並保持對我們的CRISPR平臺技術和我們開發的任何專有產品候選和技術的專利保護的能力。為了保護我們的專有地位，我們對與我們的平臺技術相關的知識產權進行了內部許可，並在美國和國外提交了與我們的技術和候選產品相關的專利申請，這些技術和產品對我們的業務非常重要。如果我們或我們的許可方和/或合作者無法獲得或保持對我們的CRISPR平臺技術以及我們開發的任何專有產品和技術的專利保護，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到嚴重損害。

關於包括CRISPR技術在內的基因組編輯領域允許的索賠範圍，美國還沒有出現一致的政策。美國以外的專利保護範圍也不確定。美國和其他國家專利法或其解釋的變化可能會削弱我們保護我們的發明、獲得、維護和執行我們的知識產權的能力，更廣泛地説，可能會影響我們的知識產權的價值或縮小我們擁有和許可的專利的範圍。對於許可內和擁有的知識產權，我們無法預測我們和我們的許可人目前正在申請的專利申請是否會在任何特定司法管轄區作為專利發佈，或者任何已發佈專利的權利主張是否會提供足夠的保護，使其免受競爭對手的影響。

專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維護、強制執行或許可所有必要或可取的專利申請。我們也有可能無法及時識別我們的研發成果中的可申請專利的方面，以獲得專利保護。雖然我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方等有權獲得我們研發成果的機密或可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反協議並在提交專利申請之前披露此類輸出，從而危及我們尋求專利保護的能力。此外，科學文獻中發現的發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才發表，或者在某些情況下根本不發表。因此，我們不能肯定我們是第一個在我們擁有的或任何許可的專利或未決的專利申請中提出要求的發明，或者是第一個為這些發明申請專利保護的人，我們不能確定我們是第一個提出這類發明的專利保護的人，或者我們是第一個申請專利保護的人。

生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決的和未來的專利申請可能不會導致頒發保護我們的技術或候選產品的專利，或有效阻止其他公司將競爭技術和候選產品商業化的專利。

此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈之前大幅縮小，其範圍在發佈後可以重新解釋。即使我們許可或擁有的專利申請作為專利發佈，它們也不能以能夠為我們提供任何有意義的保護、阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭或以其他方式為我們提供任何競爭優勢的形式發佈。我們持有的或許可內的任何專利可能會受到第三方的挑戰、縮小、規避或無效。因此，我們不知道我們的任何平臺進展和候選產品是否會受到有效和可強制執行的專利的保護或繼續受到保護。我們的競爭對手或其他第三方可能通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利。例如，我們知道第三方建議將CRISPR技術與Cas9或Cas12a以外的蛋白質結合使用。我們擁有的和許可內的專利可能不包括CRISPR技術與除Cas9或Cas12a以外的蛋白質一起使用。如果我們的競爭對手將CRISPR技術與Cas9或Cas12a以外的蛋白質一起商業化，我們的業務，金融

情況、運營結果和前景可能會受到實質性的不利影響。

專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。我們的許可人目前，我們或我們的許可人可能會在將來成為第三方將現有技術的發行前提交給美國專利商標局(“USPTO”)或反對、派生、撤銷、重新審查、授予後各方間審查，或幹擾程序和其他類似程序，挑戰我們的專利權或其他人的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或產品商業化並與我們直接競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，我們或我們的許可人之一可能不得不參與美國專利商標局宣佈的干涉程序，以確定發明的優先權或授權後的挑戰程序，例如在外國專利局的異議，挑戰發明優先權或其他可專利性特徵。此類挑戰可能導致專利權的喪失、排他性的喪失，或者專利主張的縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用類似或相同的技術和產品或將其商業化的能力，或者限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致大量的成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量的時間。如下所述，我們的一些授權內專利受到幹擾、反對和單方面重新審查程序，因此會受到這些風險的影響。

此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。此外，我們擁有和授權的一些專利和專利申請是，而且將來可能是與第三方共同擁有的。如果我們無法獲得任何此類第三方共同所有人在該等專利或專利申請中的權益的獨家許可，則這些共同所有人可能能夠將其權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。此外，我們或我們的許可人可能需要我們擁有的和許可內的專利的任何此類共同所有人的合作，以便對第三方強制執行此類專利，而此類合作可能不會提供給我們或我們的許可人。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。

此外，我們擁有和許可中的專利和專利申請可能會受到一個或多個第三方的權利保留。例如，導致我們擁有和許可中的某些專利權利和技術的研究部分是由美國政府資助的。因此，美國政府對這些專利權和技術擁有一定的權利，包括入場權。當政府資助開發新技術時，政府通常會獲得任何由此產生的專利的某些權利，包括授權政府使用該發明的非獨家許可。例如，我們的許可方，包括遠大研究所，Inc.(以下簡稱“遠大”)已向美國政府授予非獨家、不可轉讓、不可撤銷、已付清的許可，允許其實施或已經為美國或代表美國實踐某些許可內專利和專利申請中描述的發明，包括許可內CRISPR技術的某些方面。如果政府決定行使這些權利，就不需要聘請我們作為其承包商。這些權利可能允許美國政府向第三方披露我們的機密信息，並行使使用或允許第三方使用我們許可的技術的先行權。如果美國政府認為有必要採取行動，因為我們未能實現政府資助的技術的實際應用，因為有必要採取行動來緩解健康或安全需求，滿足聯邦法規的要求，或優先考慮美國工業，則美國政府可以行使其遊行權利。此外, 我們對此類發明的權利可能會受到在美國製造包含此類發明的產品的某些要求的約束。政府對上述任何權利的任何行使都可能損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景。

我們開發和商業化我們的技術和候選產品的權利在一定程度上受制於他人授予我們的許可條款和條件。

我們嚴重依賴來自第三方的某些專利權和專有技術的許可

對我們的基因組編輯技術(包括我們的CRISPR技術)和候選產品的發展非常重要或必要。這些許可和其他許可可能不會提供在我們未來可能希望開發或商業化我們的技術和產品的所有相關使用領域和所有地區使用此類知識產權和技術的獨家權利。因此，我們可能無法阻止競爭對手在我們所有許可證所包括的地區開發和商業化競爭產品。例如，根據我們與布羅德、布羅德以及哈佛學院(“哈佛”)校長和研究員的許可協議，在某些情況下，許可人可以將屬於該許可協議標的的專利授予第三方。該第三方將完全擁有作為此類許可證標的的專利權，這可能會影響我們的競爭地位，並使第三方能夠將與我們未來的候選產品和技術類似的產品商業化。此外，根據這些許可協議，遠大有權在特定時間段之後，在某些限制的約束下，單獨或與關聯公司或第三方一起指定遠大有興趣研究和開發的產品的基因目標，否則這些產品將被根據協議許可給我們的權利所涵蓋。上述任何條款都將縮小我們從遠大獲得的專利和專利申請的專有權範圍。這些許可協議的條款在我們年度報告中的“第一部分-業務-我們的協作和許可戰略”中有更全面的描述。此外，我們對授權內專利和專利申請的權利在一定程度上是獨立的。, 關於此類許可內專利和專利申請的共同所有人之間的機構間或其他運營協議。如果其中一個或多個共同所有者違反該機構間或運營協議，我們獲得該等授權內專利和專利申請的權利可能會受到不利影響，這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

此外，我們可能無權控制專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護，這些專利和專利申請涵蓋我們從第三方許可的技術。例如，根據我們與哈佛布羅德和馬薩諸塞州總醫院d/b/a總醫院的每個知識產權許可，我們的許可人保留對準備、提交、起訴和維護的控制權，在某些情況下，還保留對其專利和專利申請的強制執行和辯護的控制權。因此，我們不能確定這些專利和專利申請是否會以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護。如果我們的許可人未能起訴、維護、強制執行和保護這些專利，或者失去這些專利或專利申請的權利，我們已經許可的權利可能會減少或取消，我們開發和商業化任何屬於此類許可權利主體的產品的權利可能會受到不利影響。此外，鑑於我們需要償還許可人與起訴、維護、強制執行和保護我們從他們那裏獲得的專利和專利申請相關的所有費用，考慮到幹擾、反對和重新審查程序的持續性質，以及根據我們與哈佛和遠大的許可協議向我們授予的專利的持續性質，以及鑑於我們支付此類補償的義務不受任何限制，我們預計我們向許可人償還與這些事項相關的費用的義務將繼續很大。在截至2019年12月31日、2018年和2017年12月31日的年度中，與這些償還義務相關的費用總額分別為1，400萬美元、1，420萬美元和1，870萬美元, 在截至2020年3月31日的三個月內，我們產生的費用總額為400萬美元。

我們的許可人可能依賴於第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，因此我們的許可人不是我們許可的專利和專利申請的唯一和獨家所有者。例如，布羅德授權給我們的某些專利申請是與NIH共同擁有的。根據我們的協議，布羅德沒有也不聲稱授予NIH在這些專利申請中的任何權利。如果其他第三方擁有我們許可內的專利和專利申請的所有權，他們可能會將這些專利和專利申請許可給我們的競爭對手，我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

儘管我們盡了最大努力，但我們的許可方可能會得出結論，認為我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而使我們無法開發和商業化這些許可協議涵蓋的產品和技術。如果這些許可證內的產品被終止，或者基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並將與我們相同的產品推向市場。此外，我們可能會尋求從我們的許可人那裏獲得額外的許可，在獲得此類許可的過程中，我們可能會同意以以下方式修改我們現有的許可

可能對許可方更有利，包括同意可使第三方(可能包括我們的競爭對手)獲得受我們現有許可約束的部分知識產權的許可的條款。這些事件中的任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。

我們的一些授權內專利存在優先權和有效性爭議。此外，我們擁有和許可的專利、專利申請和其他知識產權可能會受到進一步的優先權和有效性爭議，以及其他類似的知識產權訴訟，包括庫存糾紛。如果我們或我們的許可人在這些訴訟中的任何一項都不成功，我們可能被要求從第三方獲得許可，這些許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者停止我們開發的一個或多個候選產品的開發、製造和商業化，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

某些美國專利(美國專利號：8，697，359；8，771，945；8，795，965；8，865，406；8，871，445；8，889，356；8，895，308；8，906，616；8，932，814；8，945，839；8，993，233；和8，999，641號)和一項美國專利申請(美國序列號：A14/704，551)，它們由布羅德和麻省理工學院(MIT)共同擁有，在某些情況下，由我們授權的哈佛大學參與了對加州大學、維也納大學和伊曼紐爾大學共同擁有的美國專利申請(美國序列號：13/842，859，現在是美國專利號：10，266，850)的第一次幹擾，該專利申請由布羅德和麻省理工學院(MIT)共同擁有，在某些情況下，由我們授權的哈佛大學參與了對美國專利申請(美國序列號：13/842，859，現在是美國專利號：10，266，850)的第一次幹擾干涉是在美國專利商標局專利審判和上訴委員會(“PTAB”)進行的程序，目的是確定不同各方提出的專利權利要求的標的的發明優先權。

在訴訟的初步動議階段，PTAB認為沒有事實上的幹預，這意味着不需要幹預來解決雙方之間的優先權，因為許可內的索賠針對的主題與加州大學、維也納大學和伊曼紐爾·查彭蒂埃的主題明顯不同。因此，在沒有達到優先階段的情況下結束了幹擾過程。在上訴中，聯邦巡迴上訴法院(“CAFC”)確認了PTAB的持有，加州大學、維也納大學和Emmanuelle Charpentier沒有向美國最高法院上訴，要求對這一決定進行復審。因此，不干涉事實的判斷是最終的，並禁止在幹擾中考慮的同一發明的權利要求的相同各方之間進行任何進一步的幹擾。在該第一干擾中考慮的本發明涉及一種方法，該方法涉及將真核細胞中的靶DNA與某些限定的CRISPR/Cas9組分接觸，以切割或編輯靶DNA分子或調節其上編碼的至少一個基因的轉錄。

因此，我們代表自己、麻省理工學院和哈佛大學從遠大獲得授權的12項美國專利和一項美國專利申請，PTAB已宣佈對其進行幹預，但沒有因為這第一次幹預程序而被修改或撤銷。然而，如下所述，這12項美國專利和一項美國專利申請正在並可能在未來受到進一步的知識產權訴訟和爭議，包括幹擾訴訟。

2019年6月24日，PTAB宣佈10項未決的美國專利申請之間發生第二次幹擾(美國序列號15/947，680；15/947，700；15/947，718；15/981，807；15/981，808；15/981，809；16/136，159；16/136，165；16/136，168；和16/136，175)，它們由加州大學、維也納大學和Emmanuelle Charpentier共同擁有，同樣的12項美國專利和1項美國專利申請涉及第一干擾，這些專利由布羅德和麻省理工學院共同擁有，在某些情況下由哈佛大學共同擁有，並由我們授權。第二次幹擾中還包括一項額外的美國專利(美國專利號9，840，713)，該專利由布羅德和麻省理工學院共同擁有，由我們內部授權，未參與第一次幹擾。2019年8月26日，PTAB再次宣佈幹預，增加了加州大學、維也納大學和Emmanuelle Charpentier共同擁有的四項未決的美國專利申請(美國序列號16/276，361；16/276，365；16/276，368；和16/276，374. 幹擾聲明將幹擾標的描述為與真核細胞有關，該真核細胞包括靶DNA和某些限定的CRISPR/Cas9組分，包括能夠切割或編輯靶DNA分子或調節其上編碼的至少一個基因的轉錄的單分子引導RNA。

雖然我們不能肯定地預測第二次幹擾實際需要多長時間，但每一階段可能需要大約一年或更長的時間，才能由技術諮詢委員會作出決定。有可能將動議提交給

初步運動階段要消除幹擾進程，這樣就不會達到第二優先階段。其他第三方也可能尋求成為這種幹預的一方。

加州大學、維也納大學和Emmanuelle Charpentier或其他第三方可以單獨提交一份關於幹擾遠大專利和專利申請的建議，這些專利和專利申請受到我們擁有或許可的其他美國專利和專利申請的幹擾。例如，ToolGen已於2015年4月13日提交了幹預USPTO的建議，表明他們認為ToolGen擁有的待決美國申請(美國序列號A14/685，568和美國序列號A14/685，510)中的一些主張幹擾了五項美國專利中的某些權利要求，這些專利是我們代表自己、麻省理工學院和哈佛大學從遠大獲得許可的。這5項美國專利是PTAB宣佈第二次幹預的13項美國專利之一。ToolGen提出的幹預建議仍然懸而未決，USPTO將在何時以及以何種方式對其採取行動尚不確定。

我們擁有的和授權中的專利和專利申請現在或將來可能會受到美國專利商標局和其他外國專利局的有效性爭議。例如，請求單方面2016年2月16日，針對我們代表自己和麻省理工學院(MIT)從遠大獲得內部許可的一項美國專利，向USPTO提交了重新審查文件(美國專利號：第8，771，945號)，這是第二次幹預的一部分，並在ToolGen提交的幹預建議中引用。單方面重新審查是第三方可以匿名請求美國專利商標局重新審查已授予專利的程序，因為第三方認為已授予的專利可能不能以印刷出版物或其他專利的形式在現有技術上獲得專利。在美國專利商標局重新審查已授予的專利之前，第三方請求人必須確定提交的現有技術確立了一個實質性的新的可專利性問題。如果美國專利商標局確定存在實質性的新的可專利性問題，它將批准重新審查請求，並在給予專利所有者提交初始聲明的選擇權後重新審查專利。申請單方面2016年5月9日，對美國專利號第7871，945號進行了複審，從而啟動了美國專利商標局和布羅德之間的複審程序，代表自己和麻省理工學院行事。第三方請求人在提交請求後不參加複審程序，除非如果專利權人選擇提交初始聲明，第三方請求人可以選擇答覆。2016年5月12日，PTAB暫停了複審，並指出它對任何涉及專利幹預的文件都有管轄權。2019年1月3日，鑑於CAFC確認PTAB在第一次幹預中不干涉事實，PTAB解除了暫停。2019年6月24日，當PTAB宣佈第二次幹預時，它重新暫停了複審。PTAB何時解除暫停還不確定。如果遠大在複審中不成功，美國專利號第8771，945號可能會被撤銷或縮小，這可能會對我們在該專利下的權利範圍產生實質性的不利影響。

作為第二幹擾的主題的13項許可內美國專利和1項許可內美國專利申請(包括ToolGen提交的幹擾建議的主題的5項許可內美國專利和重新審查的1項許可內美國專利)一般涉及CRISPR/CAS9系統及其在真核細胞中的使用。13項許可內的美國專利和1項許可內的美國專利的權利要求在範圍和覆蓋範圍上各不相同，並且包括針對使用病毒載體進行傳遞的CRISPR/CAS9系統、單引導RNA、修飾的引導RNA金黃色葡萄球菌Cas9，或Cas9暱稱，與我們的基因組編輯平臺技術相關。這些授權專利中的一項或多項的丟失或範圍縮小可能會對我們的業務行為、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

我們或我們的許可人可能還會受到前員工、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們擁有的或許可內的專利或專利申請或其他知識產權中擁有權益的索賠。如果我們無法獲得任何此類第三方共同所有人在該等專利、專利申請或其他知識產權中的權益的獨家許可，則這些共同所有人可能能夠將其權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手。此外，我們可能需要任何此類共同所有人的合作，以向第三方強制執行任何專利，包括從專利申請中頒發的任何專利，而此類合作可能不會提供給我們。上述任何一項都可能對我們的業務開展、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。

我們或我們的許可人受制於並可能在將來成為類似程序或優先權的一方。

歐洲或其他外國司法管轄區的爭端。例如，我們代表自己和麻省理工學院或麻省理工學院和哈佛大學從遠大獲得內部許可的四項歐洲專利(歐洲專利號EP 2，764，103 B1，EP 2，771，468 B1，EP 2，784，162 B1和EP 2，931，898B1)已被歐洲專利局反對部(“反對部”)全部撤銷。布羅德代表自己和麻省理工學院，或自己，麻省理工學院和哈佛大學向歐洲專利局上訴委員會提交上訴通知，要求審查反對部撤銷這四項專利的決定。2020年1月16日，上訴委員會駁回了申請2，771，468B1號歐洲專利的上訴，這意味着這項歐洲專利仍然被完全撤銷。2020年1月30日，布羅德代表自己、麻省理工學院和哈佛大學撤回了對歐洲專利號的上訴。EP2，931，898B1，這意味着這項歐洲專利將被完全撤銷。至於上訴委員會何時或以何種方式處理餘下的兩宗上訴，則不得而知。另外兩項歐洲專利(歐洲專利號EP 2，896，697B1和EP 2，898，075 B1)通過修改後的專利權利要求得以保留，這兩項專利是我們代表自己從布羅德獲得內部許可的，麻省理工學院和哈佛大學。作為自己的代表，麻省理工學院和哈佛大學向歐洲專利局上訴委員會提交了上訴通知，要求複審反對部通過修改專利主張來維持這兩項專利的決定。其中兩名反對者還提交了歐洲專利號的上訴通知。EP2，896，697B1和EP2，898，075B1。上訴委員會將於何時或以何種方式處理這些上訴，目前尚不清楚。反對部還對我們從布羅德獲得的其他七項歐洲專利發起了反對程序，這些專利代表自己、麻省理工學院和哈佛大學，或自己的麻省理工學院, 哈佛大學和洛克菲勒大學(“洛克菲勒”)(歐洲專利號：EP2，825，654 B1，EP 2，840，140 B1，EP 2，921，557B1，EP 2，931，897B1，EP 2，931，897B1，EP 2，940，140 B1和EP 3，009，511 B1)，以及我們共同擁有並由布羅德授權的一項歐洲專利，代表自己、麻省理工學院和第3頁，066頁，201B1頁)。歐洲專利局的反對程序可能涉及一些問題，包括但不限於，與提交歐洲專利申請有關的程序手續、優先權以及所涉及權利要求的專利性。失去這些歐洲專利的優先權，或失去這些專利，可能會對我們的業務行為產生重大不利影響。已經對這些歐洲專利或其他第三方提出反對意見的一個或多個第三方未來可能會對我們正在許可或擁有的其他歐洲專利提出反對意見。例如，我們知道，我們代表自身、麻省理工學院和哈佛大學從遠大獲得內部許可的三項歐洲專利(歐洲專利號EP 3，494，997B1，EP 3，064，585B1和EP 3，144，390 B1)和我們代表自身和麻省理工學院行事的從遠大獲得內部許可的一項歐洲專利(歐洲專利號3，011，032B1)遭到了反對。對這些歐洲專利提出反對的截止日期分別是2020年6月18日、2020年11月5日、2020年12月18日和2020年7月16日。可能還有其他反對這些歐洲專利的意見，這些專利還沒有提交申請，或者還沒有向公眾開放。

如果我們或我們的許可人在任何與專利相關的糾紛中失敗，包括幹擾訴訟、專利異議、重新審查或我們或他們面臨的其他優先權、發明權或有效性糾紛(包括上述任何訴訟)，我們可能會因失去一項或多項擁有或許可的專利而失去寶貴的知識產權，或者我們擁有或許可的專利權利可能會縮小、無效或無法執行。此外，如果我們或我們的許可人在我們或他們面臨的任何發明糾紛中失敗，我們可能會失去寶貴的知識產權，例如我們擁有的或許可內的專利和專利申請的獨家所有權或獨家使用權。如果我們或我們的許可人在任何干擾程序或其他優先權或發貨權糾紛中失敗，我們可能需要從第三方獲得並維護許可證，包括參與任何此類幹擾程序或其他優先權或發貨權糾紛的各方。此類許可可能無法按商業合理條款或根本無法獲得，也可能是非排他性的。如果我們無法獲得和維護這樣的許可證，我們可能需要停止開發、製造和商業化我們開發的一個或多個候選產品。失去排他性或縮小我們擁有的和授權內的專利主張可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果或前景造成實質性的不利影響。即使我們在任何干預程序或其他優先權、庫存或有效性糾紛中取得成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和其他員工的注意力。

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權和所有權。

在世界各國對候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步，而且外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們的權利。此外，我們的知識產權許可協議可能並不總是包括全球權利。為

例如，遠大授權給我們的某些美國專利申請包括東京大學(“東京”)和NIH作為聯合申請者。遠大僅就其利益和東京在這些美國專利申請中的利益授予了我們的許可，而沒有授予任何外國等價物的許可。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護或許可證但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。

許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度不利於專利、商業祕密和其他知識產權保護的實施，特別是與生物技術產品有關的保護，這可能使我們很難阻止侵犯我們的專利和知識產權的行為，或者普遍侵犯我們的知識產權和專有權的競爭產品的營銷。在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟程序可能會導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。

獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

在我們擁有或許可的專利和申請的有效期內，定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府專利和申請費用將支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利代理機構。在某些情況下，我們依賴我們的許可合作伙伴向美國和非美國專利機構支付這些費用。美國專利商標局和各種非美國政府機構要求在專利申請過程中遵守若干程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們還依賴我們的許可人採取必要的行動，以遵守與我們許可的知識產權有關的這些要求。在某些情況下，根據適用的規則，可以通過支付滯納金或通過其他方式來修復疏忽。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會以相似或相同的產品或技術進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，或者我們與許可人的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。

我們已經與第三方簽訂了許可協議，可能需要從我們現有的許可人和其他人那裏獲得額外的許可，以推進我們的研究或允許我們開發的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何額外的許可證(如果有的話)。在……裏面

在這種情況下，我們可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們不能做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們不能保證不存在可能針對我們當前技術實施的第三方專利，包括CRISPR基因組編輯技術、製造方法、候選產品或導致禁止我們製造或銷售的未來方法或產品的未來方法或產品，或者對於我們的銷售，我們一方有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。

在我們的每個許可協議中，我們預計在未來的協議中，我們有責任對侵犯我們許可的專利的任何第三方提起訴訟。我們的某些許可協議還要求我們達到開發門檻才能維持許可，包括為產品的開發和商業化設定一個時間表。根據許可協議，可能會發生有關知識產權的爭議，包括：

●

許可協議授予的權利範圍和其他與解釋有關的問題；

●

我們的技術和工藝在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可方的知識產權；

●

我們合作開發關係下的專利和其他權利的再許可；

●

我們在許可協議下的盡職義務，以及哪些活動滿足這些盡職義務；

●

由我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權而產生的發明和專有技術的發明和所有權；以及

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專利技術發明的優先權。

此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。可能出現的任何合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，包括與再許可收入相關的可能到期並應支付給我們的許可人的金額(如果有)。如果發生這些事件，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或削弱我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

我們可能無法成功獲得通過收購和許可證內開發的任何候選產品的必要權利。

我們目前擁有知識產權的權利，通過來自第三方的許可，來識別和開發候選產品。許多製藥公司、生物技術公司和學術機構正在基因組編輯技術領域與我們競爭，並提交可能與我們的業務相關的專利申請。例如，我們知道第三方專利和專利申請可能被解釋為涵蓋我們的CRISPR技術和候選產品。為了避免侵犯這些第三方專利，或從這些第三方專利申請中發放的專利，我們可能會發現向這些第三方知識產權持有人獲取許可是必要的或謹慎的。對於某些非CRISPR技術，包括我們正在評估用於我們開發的候選產品的某些交付方法，我們還可能需要來自第三方的許可證。此外，使用

對於我們與第三方共同擁有的任何專利，我們可能需要許可，以確保這些共同所有人在此類專利中的利益。但是，我們可能無法獲得此類許可，或無法以其他方式從第三方獲得或獲得我們認為對我們開發的CRISPR技術和候選產品必需的任何成分、使用方法、工藝或其他知識產權。第三方知識產權的授權或獲取是一個競爭領域，另外幾家老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權授權或獲取策略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願意將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法按照可使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本不能許可或獲取第三方知識產權。例如，我們正在評估使用的某些用於編輯免疫細胞、指導RNA修飾和傳遞模式的方法，包括某些腺相關病毒載體技術，這些方法都包含在第三方持有的專利中。如果我們不能成功獲得所需的第三方知識產權或保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關計劃或候選產品的開發，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

美國專利法的改變可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。

美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加圍繞專利申請起訴和已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本。假設滿足其他可專利性要求，在2013年3月之前，在美國，最先發明所要求保護的發明的人有權獲得專利，而在美國境外，最先提交專利申請的人有權獲得專利。2013年3月之後，根據2011年9月頒佈的《萊希-史密斯美國發明法》(“美國發明法”)，美國過渡到第一發明人提交申請制度，在這種制度下，假設其他可專利性要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論所要求的發明是否是第三方最先發明。美國發明法還包括一些重大變化，這些變化將影響專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括允許第三方在專利起訴期間向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後程序(包括授權後審查)攻擊專利有效性的額外程序，各方間審查和派生程序。“美國發明法”及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們頒發的專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

此外，公司在生物製品和藥品開發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件在專利一旦獲得後的有效性和可執行性方面造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會對我們現有的專利組合以及我們未來保護和執行知識產權的能力產生實質性的不利影響。

如果在法庭上或在美國或國外的行政機構提出質疑，涉及我們候選技術和產品的已頒發專利可能被認定為無效或不可強制執行。

如果我們或我們的許可人之一或我們的合作者對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們開發的候選產品或我們的技術(包括CRISPR基因組編輯技術)的專利，被告可以反訴該專利無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是被指控未能滿足幾個法定要求中的任何一個，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性斷言的理由可能是有人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性的聲明。第三方對我們某些授權內專利的有效性提出了質疑。

此外，該組織還可能向美國或國外的行政機構提出類似的索賠要求，甚至在訴訟範圍之外也可以提出類似的索賠要求。這些機制包括重新審查、撥款後審查、各方間審查程序、幹預程序、派生程序和外國司法管轄區的同等程序(例如，反對程序)。例如，如上所述，我們的13項許可內的美國專利和一項許可內的美國專利申請涉及幹擾，並且針對我們的某些許可內的美國專利提出了幹擾建議，這些美國專利中的一項受到重新審查程序的影響，針對我們的幾項許可內的歐洲專利的反對程序已經啟動，以及額外的幹擾、重新審查、授權後審查，各方間未來可能會啟動審查、反對和其他知識產權訴訟程序。到目前為止，反對程序已經導致我們四項授權內的歐洲專利被撤銷，同時保留了我們的兩項授權內的歐洲專利，但修改了權利要求。鑑於第三者就被撤銷的專利提出的若干論據，以及第三者對其他被反對的授權內歐洲專利提出的類似論據，以及鑑於上訴委員會駁回就歐洲專利號2，771，468 B1提出的上訴，反對程序可能會導致額外的授權內歐洲專利被撤銷。這些程序和其他程序可能導致我們的專利被撤銷、取消或修改，使其不再涵蓋我們的技術或平臺，或我們開發的任何候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們或我們的許可合作伙伴和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果第三方在無效或不可強制執行的法律斷言上獲勝，我們將至少部分甚至全部失去對我們的技術或平臺或我們開發的任何候選產品的專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

圍繞基因組編輯技術(包括CRISPR)的知識產權格局是高度動態的，第三方可能會發起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們業務的成功產生實質性的不利影響。

基因組編輯領域，特別是CRISPR技術領域還處於起步階段，目前還沒有這樣的產品上市。由於包括我們和我們的競爭對手在內的幾家公司在這一領域正在進行緊張的研究和開發，知識產權格局在不斷變化，未來幾年可能仍然不確定。未來可能會有重大的知識產權相關訴訟和訴訟，涉及我們擁有的和未獲許可的，以及其他第三方、知識產權和專有權利。

我們的商業成功取決於我們和我們的合作者開發、製造、營銷和銷售我們開發和使用我們專有技術的任何候選產品的能力，而不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權和專有權利。生物技術和製藥行業的特點是涉及專利和其他知識產權的廣泛訴訟。對於我們的技術和我們開發的任何候選產品，我們將受到或可能在未來成為有關我們的技術和任何候選產品的知識產權的對抗性訴訟或訴訟的一方，包括幹擾、複審、授權後審查、各方間美國專利商標局的審查和派生程序，以及外國司法管轄區的類似程序，如歐洲專利局的反對意見。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，而不管其是非曲直。我們知道這一領域中的某些第三方專利和專利申請可能被斷言包含我們的CRISPR/CAS9技術。特別是，我們瞭解到與CRISPR/CAS9技術相關的幾個獨立的美國專利和/或美國專利申請系列和外國同行，每個系列的最早優先日期早於我們獲得許可的專利和專利申請的優先日期，包括PCT公佈的第WO2013/141680號(及其相關的美國專利No.9，637，739和其他相關的美國專利申請以及包括歐洲專利號在內的外國同行的專利申請)。由維爾紐斯大學提交的EP 2，828，386B1(據報道，該大學已將其權利獨家許可給杜邦先鋒，據報道，杜邦先鋒公司已向Cariou Biosciences授予某些權利，據報道，Cariou Biosciences公司已向Intellia Treeutics和CRISPR Treeutics非獨家許可某些權利)，WO2013/176772(及其相關美國專利，包括美國專利No.10，000，772，10，113，167，10，10EP 3，241，902 B1和EP 3，401，400 B1正在進行

(據報道，這兩家公司都已獨家許可其對Cariou Biosciences的權利，據報道，該公司已獨家許可Intellia治療公司的某些權利)，而Emmanuelle Charpentier(據報道，她已獨家許可其對CRISPR治療公司、ERS基因組公司和TRACR血液學公司的權利)、WO2014/065596號(及其相關的美國專利申請和包括歐洲專利號在內的外國同行的專利申請)。由ToolGen提交的EP 2，912，175 B1)和WO 2014/089290(及其相關的美國專利申請和外國同行，包括歐洲專利號EP 2，928，496B1，EP 3，138，910 B1，EP 3，138，911 B1，EP 3，138，912 B1，第3，360，964頁B1和EP 3，363，902 B1，它們正受到幾方的反對)，由Sigma-Aldrich Co.LLC提交。這些專利系列中的每一個都屬於不同的第三方，並且包含可能被解釋為涵蓋CRISPR/CAS9技術的組件和使用的權利要求。如果我們不能以商業合理的條款獲得或維護涵蓋我們候選產品或活動的任何第三方專利的許可，這些第三方可能會對我們提出侵權索賠，這可能會對我們的業務行為產生重大不利影響。

即使我們認為第三方知識產權索賠沒有法律依據，也不能保證法院在侵權、有效性、可執行性或優先權問題上會對我們有利。有管轄權的法院可能會裁定這些第三方專利是有效的、可強制執行的和被侵犯的，這可能會對我們將我們開發的任何候選產品和所主張的第三方專利涵蓋的任何其他候選產品或技術進行商業化的能力產生實質性的不利影響。為了成功地在聯邦法院挑戰任何這樣的美國專利的有效性，我們需要克服有效性的推定。由於這一負擔很重，要求我們就任何此類美國專利主張的無效性提出明確而令人信服的證據，因此不能保證有管轄權的法院會宣佈任何此類美國專利的主張無效。如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，並且我們未能成功證明此類專利是無效或不可強制執行的，我們可能會被要求從該第三方獲得許可證，以繼續開發、製造和營銷我們開發的任何候選產品和我們的技術。但是，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術，並且可能需要我們支付大量許可和版税。我們還可能被迫(包括法院命令)停止開發、製造和商業化侵權技術或候選產品。此外，我們可能被認定要對重大的金錢損失負責，包括三倍的損害賠償和律師費。, 如果我們被發現故意侵犯專利或其他知識產權。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的重大不利影響。

我們可能會受到以下指控的影響：我們的員工、顧問或顧問錯誤地使用或披露其現任或前任僱主的所謂商業祕密，或者聲稱擁有我們認為是我們自己的知識產權。

我們的許多員工、顧問和顧問現在或以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。雖然我們盡力確保我們的員工、顧問和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們或這些個人可能會被指控使用或披露了任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來對這些索賠進行辯護。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地抗辯了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。

此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權構思或開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方簽署此類協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能會被違反，我們可能會被迫向第三方提出索賠，或者為他們可能對我們提出的索賠進行抗辯，以確定我們認為是我們知識產權的所有權。這樣的索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利和其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴的、耗時的，而且不會成功。

競爭對手可能侵犯我們的專利或我們許可合作伙伴的專利，或者我們可能被要求對侵權索賠進行抗辯。此外，我們的專利或我們許可合作伙伴的專利也涉及(並且可能在未來)涉及發明權、優先權或有效性爭議。反擊或抗辯這類索賠可能既昂貴又耗時。在侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有或許可的專利無效或不可強制執行，或者可以以我們擁有的和許可的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟程序中的不利結果可能會使我們擁有的或許可內的一項或多項專利面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。

即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們招致鉅額費用，並可能分散我們人員的正常責任。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營損失，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來進行足夠的訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們擁有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。

如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。

除了為我們的一些候選技術和產品申請專利外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們的非專利專有技術、技術和其他專有信息，並保持我們的競爭地位。關於我們的技術平臺，我們認為商業祕密和技術訣竅是我們知識產權的主要來源之一。商業祕密和技術訣竅可能很難保護。特別是，我們預計，關於我們的技術平臺，隨着時間的推移，這些商業祕密和技術訣竅將通過獨立開發、發表描述方法的期刊文章以及將人員從學術職位調動到行業科學職位在行業內傳播。

我們尋求保護這些商業祕密和其他專有技術，部分是通過與有權訪問它們的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方簽訂了此類協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。強制要求當事人非法披露或挪用商業祕密是困難的、昂貴的、耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院保護商業祕密的意願或不太願意。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或其他第三方，或由競爭對手或其他第三方獨立開發，我們的競爭地位將受到實質性和不利的損害。

如果我們開發的任何候選產品沒有獲得專利期延長和數據獨佔權，我們的業務可能會受到實質性損害。

根據FDA對我們開發的任何候選產品的上市批准的時間、期限和細節，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年的“藥品價格競爭和專利期限恢復行動”(“哈奇-瓦克斯曼修正案”)獲得有限的專利期延長。Hatch-Waxman修正案允許專利展期最長為五年，作為對FDA監管審查過程中丟失的專利期的補償。專利期延長不得超過自產品批准之日起共計1400年的專利剩餘期限，只能延長一項專利，並且只能延長涉及批准的藥物、使用方法或者製造方法的權利要求。但是，我們可能因為在測試階段或監管審查過程中未進行盡職調查、未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或未能滿足適用要求等原因而無法獲得延期。此外，適用的期限或提供的專利保護範圍可能比我們要求的要少。如果我們無法獲得專利期限的延長或任何此類延長的期限比我們要求的短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性損害。

知識產權不一定能解決所有潛在的威脅。

我們的知識產權對未來的保護程度是不明朗的，因為知識產權有其侷限性，可能不足以保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：

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其他人可能能夠生產與我們開發或利用類似技術的任何候選產品相似的產品，但這些產品不在我們許可的或未來可能擁有的專利權利要求的範圍內；

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我們，或我們的許可合作伙伴或當前或未來的合作者，可能不是第一個做出我們許可或將來可能擁有的已發佈專利或未決專利申請所涵蓋的發明的公司；

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我們，或我們的許可合作伙伴，或當前或未來的合作者，可能不是第一個提交涉及我們或他們的某些發明的專利申請；

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其他公司可以獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術，而不侵犯我們擁有或許可的知識產權；

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我們未決的許可專利申請或我們未來可能擁有的專利申請可能不會導致已頒發的專利；

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我們擁有權利的已頒發專利可能被認定為無效或不可強制執行，包括由於我們的競爭對手的法律挑戰；

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我們的競爭對手可能會在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中學到的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售；

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我們可能不會開發額外的可申請專利的專有技術；

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他人的專利可能會損害我們的業務；以及

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為了保護某些商業祕密或專有技術，我們可能選擇不申請專利，而第三方隨後可能會申請涵蓋這些知識產權的專利。

如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。

與監管審批和其他法律合規事項相關的風險

即使我們完成了必要的臨牀前研究和臨牀試驗，營銷審批過程也是昂貴、耗時和不確定的，可能會阻止我們獲得任何候選產品商業化的批准。如果我們不能獲得或延遲獲得所需的監管批准，我們將無法將我們的候選產品商業化或將其商業化延遲，我們的創收能力將受到嚴重損害。(注：如果我們不能獲得所需的監管批准或延遲獲得所需的監管批准，我們將無法將我們的候選產品商業化或延遲商業化，我們的創收能力將受到嚴重損害。

我們的任何候選產品以及與其開發和商業化相關的活動，包括它們的設計、測試、製造、安全、功效、記錄保存、標籤、儲存、批准、廣告、促銷、銷售和分銷，都受到FDA和美國其他監管機構以及其他國家類似機構的全面監管。如果不能獲得候選產品的營銷批准，我們將無法在給定的司法管轄區將候選產品商業化。我們還沒有收到任何司法管轄區監管機構對任何候選產品的銷售許可。我們在提交和支持獲得市場批准所需的申請方面的經驗有限，預計將依賴第三方CRO來幫助我們完成這一過程。要獲得監管部門的批准，需要針對每個治療適應症向各個監管機構提交廣泛的臨牀前和臨牀數據和支持信息，以確定候選生物製品的安全性、純度和效力。要獲得監管部門的批准，還需要向相關監管機構提交有關產品製造過程的信息，並由相關監管機構檢查製造設施。我們的任何候選產品可能沒有效果，可能只有中等效果，或者可能被證明具有不良或意外的副作用、毒性或其他可能妨礙我們獲得市場批准或阻止或限制商業使用的特徵。

在美國和國外獲得市場批准的過程都很昂貴，如果需要額外的臨牀試驗，可能需要很多年，如果真的獲得了批准，而且可能會根據各種因素而有很大的不同，包括所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性。開發期間市場審批政策的改變、附加法規或法規的改變或對每個提交的產品申請的監管審查的改變，都可能導致延遲批准或拒絕申請。FDA和其他國家的類似機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，可以拒絕接受任何申請，也可以決定我們的數據不足以獲得批准，需要進行額外的臨牀前、臨牀或其他研究。此外，對從臨牀前和臨牀試驗中獲得的數據的不同解釋可能會延遲、限制或阻止候選產品的上市批准。我們最終獲得的任何上市批准都可能是有限的，或者受到限制或批准後的承諾，從而使批准的藥物在商業上不可行。

如果我們在獲得批准方面遇到延誤，或者如果我們無法獲得任何候選產品的批准，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們創造收入的能力將受到實質性損害。

如果不能在外國司法管轄區獲得營銷批准，我們的任何候選產品都將無法在這些司法管轄區銷售，這反過來又會嚴重削弱我們創造收入的能力。

為了在歐盟和許多其他外國司法管轄區營銷和銷售我們的任何候選產品，我們或我們的合作者必須獲得單獨的營銷批准，並遵守眾多不同的法規要求。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大不同。美國以外的監管審批過程通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，要求產品獲得批准報銷後，才能在該國獲準銷售。我們或這些第三方可能無法及時獲得美國以外監管機構的批准(如果有的話)。fda的批准並不能保證得到其他國家或司法管轄區的監管機構的批准，也不能保證得到美國以外的一個監管機構的批准。

各州不確保獲得其他國家或司法管轄區的監管當局或FDA的批准。我們可能無法申請上市批准，也可能無法獲得在任何司法管轄區將我們的藥品商業化所需的批准，這將嚴重削弱我們的創收能力。

此外，2016年6月23日，英國選民投票贊成脱離歐盟，也就是俗稱的英國退歐。經過曠日持久的談判，英國於2020年1月31日脱離歐盟。根據退出協議，有一個過渡期至2020年12月31日(最長可延長兩年)。聯合王國和歐洲聯盟之間的討論迄今主要集中在最後確定退出問題和過渡協議，但迄今極其困難。到目前為止，只達成了一項貿易協議的大綱，還有很多事情還沒有解決，但首相已經表示，英國不會尋求將過渡期延長到2020年底之後，但如果在過渡期結束之前沒有達成貿易協議，可能會出現重大的市場和經濟混亂。首相還表示，聯合王國不會接受與歐盟高度監管結盟。

由於英國對藥品的監管框架涵蓋藥品的質量、安全和療效、臨牀試驗、營銷授權、商業銷售和分銷，來自歐盟的指令和法規，因此英國退歐可能會對英國未來適用於產品和候選產品的監管制度產生重大影響。由於英國退歐或其他原因，在獲得任何營銷批准方面的任何延誤或無法獲得任何營銷批准，都可能迫使我們限制或推遲在英國為我們的候選產品尋求監管批准的努力，這可能會對我們的業務造成重大和實質性的損害。

即使我們或我們可能擁有的任何合作伙伴為我們的任何候選產品獲得營銷批准，對我們產品的批准條款和持續監管也可能需要大量的資源支出，並可能限制我們或他們製造和營銷我們的產品的方式，這可能會嚴重削弱我們的創收能力。

我們獲得上市批准的任何候選產品，以及此類藥物的製造流程、批准後的臨牀數據、標籤、廣告和促銷活動，都將受到FDA和其他監管機構的持續要求和審查。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、註冊和上市要求、與質量控制、質量保證和相應的記錄和文件維護有關的cGMP要求，以及關於向醫生分發樣本和保存記錄的要求。即使候選產品獲得上市批准，批准也可能受到該藥物可能上市的指定用途的限制或批准條件的限制，或者包含昂貴的上市後測試和監測的要求，以監測該藥物的安全性或有效性。

因此，假設我們或我們可能擁有的任何合作者獲得一個或多個候選產品的營銷批准，我們和這些合作者以及我們和他們的合同製造商將繼續在所有合規領域(包括製造、生產、產品監控和質量控制)花費時間、金錢和精力。如果我們和這樣的合作者不能遵守批准後的監管要求，我們和這樣的合作者可能會被監管機構撤回對我們產品的營銷批准，而我們或這樣的合作者營銷任何未來產品的能力可能會受到限制，這可能會對我們實現或維持盈利的能力產生不利影響。此外，遵守審批後法規的成本可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生負面影響。

我們獲得上市批准的任何候選產品都可能受到限制或退出市場，如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的藥物遇到了意想不到的問題，當其中任何藥物獲得批准時，我們可能會受到重大處罰。

FDA和其他監管機構密切監管藥品的批准後營銷和促銷，以確保它們只針對批准的適應症銷售，並根據批准的標籤的規定進行銷售。美國食品藥品管理局和其他監管機構對製造商關於標籤外使用的溝通施加了嚴格的限制，如果我們不根據其批准的適應症銷售我們的藥物，我們可能會

接受FDA和其他聯邦和州執法機構(包括司法部)對標籤外營銷的執法行動。違反“聯邦食品、產品和化粧品法”和其他法規(包括“虛假索賠法”)，涉及處方藥的促銷和廣告，也可能導致調查或指控違反聯邦和州醫療保健欺詐和濫用法律以及州消費者保護法。

此外，稍後發現我們的藥品、製造商或製造工藝存在以前未知的問題，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括：

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對此類藥品、製造商或生產工藝的限制；

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對藥品標籤或銷售的限制；

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對藥品分發或使用的限制；

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進行上市後臨牀試驗的要求；

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收到警告信或無標題信件；

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藥品退出市場的；

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拒絕批准我們提交的待決申請或已批准申請的補充申請；

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回收藥物；

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罰款、返還或者返還利潤、收入；

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暫停或者撤銷上市審批；

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暫停任何正在進行的臨牀試驗；

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拒絕允許我國藥品進出口的；

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檢獲產品；及

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禁制令或施加民事或刑事處罰。

任何政府對涉嫌違法的調查都可能需要我們花費大量的時間和資源來回應，並可能產生負面宣傳。上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將開發的任何候選產品商業化的能力，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

我們與醫療保健提供者、醫生和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束，這可能會使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害以及利潤和未來收入減少。

醫療保健提供者、醫生和第三方付款人在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品時扮演着主要角色。我們未來與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們營銷、銷售和分銷我們獲得上市批准的藥品的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州規定的限制

醫療保健法律法規包括以下內容：

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聯邦醫療保健反回扣法規除其他事項外，禁止任何人在知情和故意的情況下，直接或間接以現金或實物形式索取、提供、接受或提供報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，這些商品或服務可根據聯邦和州醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)支付；

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聯邦虛假索賠法案對故意向聯邦政府提交或導致向聯邦政府提交聯邦醫療保險、醫療補助或其他政府付款人的付款或批准索賠的個人或實體施加刑事和民事處罰，包括民事舉報人或Qui-tam訴訟，這些索賠是虛假或欺詐性的，或者通過虛假陳述來避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付資金的義務，潛在的責任包括強制性的三倍損害賠償和重大的按索賠處罰；

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1996年“聯邦醫療保險可攜帶性和責任法”，經“經濟和臨牀健康信息技術法”進一步修訂，該法案規定了某些要求，包括強制性合同條款，涉及在未經受規則約束的實體(如健康計劃、醫療保健信息交換所和醫療保健提供者)適當授權的情況下保護個人可識別的健康信息的隱私、安全和傳輸；

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聯邦虛假陳述法令，禁止明知和故意偽造、隱瞞或掩蓋與醫療福利、項目或服務的交付或支付有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述；

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聯邦醫生支付陽光法案下的聯邦透明度要求，該法案要求藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商向衞生與公眾服務部報告與向醫生和教學醫院支付和以其他方式轉移價值有關的信息，以及醫生和其他醫療保健提供者及其直系親屬和適用的團購組織持有的所有權和投資權益；以及

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類似的州法律和法規，如州反回扣和虛假報銷法，可能適用於涉及由非政府第三方付款人(包括私營保險公司)報銷的醫療項目或服務的銷售或營銷安排和索賠，以及某些州法律，要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，此外還要求製藥商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付款項或營銷支出有關的信息。

由於這些法律範圍廣泛，而法定例外情況和避風港的範圍又很狹窄，我們的一些商業活動可能會受到一項或多項這類法律的挑戰。如果我們的運營被發現違反了上述任何法律或任何其他適用於我們的政府法規，我們可能會受到懲罰，包括民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、被排除在參與政府醫療保健計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外、監禁以及削減或重組我們的業務，任何這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。

在歐盟，禁止向醫生提供福利或優勢，以誘導或鼓勵他們開處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用醫藥產品。向醫生提供福利或優勢也受歐盟成員國國家反賄賂法律的管轄，例如英國2010年《反賄賂法》。違反這些法律可能會導致鉅額罰款和監禁。

支付給某些歐盟成員國醫生的款項必須公開披露。此外，與醫生達成的協議通常必須事先通知醫生，並得到醫生的僱主，即他的僱主的批准。

或其主管專業組織，和/或個別歐盟成員國的監管當局。這些要求在適用於歐盟成員國的國家法律、行業規範或專業行為準則中作出規定。不遵守這些要求可能會導致聲譽風險、公開譴責、行政處罰、罰款或監禁。

確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助)之外，以及削減或重組我們的業務。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不符合適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。他們根據這些法律承擔的責任可能導致重大成本或運營中斷，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

現任總統政府推行監管改革的努力可能會限制FDA在正常過程中從事監督和執行活動的能力，這可能會對我們的業務產生負面影響。

現任總統政府已經採取了幾項行政行動，包括髮布一些行政命令，這可能會對FDA從事常規監管和監督活動的能力造成重大負擔，或者以其他方式大幅推遲，例如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷申請來實施法規。2017年1月30日，總統發佈了一項適用於包括FDA在內的所有執行機構的行政命令，要求對於2017財年將發佈的每一份擬議規則制定或最終法規通知，該機構應確定至少兩項現有法規將被廢除，除非法律禁止。這些要求被稱為“二送一”條款。這項行政命令包括一項預算中性條款，該條款要求2017財年所有新法規(包括已廢除的法規)的總增量成本不大於零，但在有限情況下除外。在2018財年及以後，行政命令要求各機構確定法規，以抵消新法規的任何增量成本。在信息和監管事務辦公室內部以及2017年2月2日發佈的暫行指導意見中，該部門表示，“兩送一”的規定不僅適用於機關規章，也適用於重要的機關指導性文件。在這份臨時指導意見中，行政當局表示，“兩送一”規定不僅適用於機關規章，也適用於重要的機關指導性文件。很難預測這些要求將如何實施，以及它們將在多大程度上影響FDA行使其監管權力的能力。如果這些行政行動限制了FDA在正常過程中從事監督和執行活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。

最近頒佈的和未來的法律可能會增加我們和任何未來的合作伙伴獲得我們候選產品的營銷批准並將其商業化的難度和成本，並影響我們或他們可能獲得的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和法規變更以及擬議的變更可能會阻止或延遲我們的候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們或任何未來合作伙伴以盈利方式銷售我們或他們獲得營銷批准的任何產品的能力。我們預計，當前的法律，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們或任何未來的合作伙伴可能收到的任何批准的產品的價格造成額外的下行壓力。

在美國，2003年的“聯邦醫療保險處方藥、改進和現代化法案”(“聯邦醫療保險現代化法案”)改變了聯邦醫療保險覆蓋和支付藥品的方式。該立法擴大了老年人購買藥品的醫療保險覆蓋範圍，並引入了一種新的基於醫生管理的藥品平均銷售價格的報銷方法。此外，這項立法為限制任何治療類別所涵蓋的藥物數量提供了權力。降低成本計劃和

這項立法的其他條款可能會降低我們收到的任何經批准的產品的覆蓋範圍和價格。雖然聯邦醫療保險現代化法案只適用於聯邦醫療保險受益人的藥品福利，但私人付款人在設定自己的報銷費率時往往遵循聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。因此，醫療保險現代化法案導致的任何報銷減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。

經2010年成為法律的醫療保健和教育負擔能力協調法案(“PPACA”)修訂的“患者保護和平價醫療法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)包含對我們的業務非常重要的條款，包括但不限於我們將任何候選產品商業化的能力以及我們可能獲得的任何產品的價格，以及批准銷售的條款如下：

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對生產或進口指定品牌處方藥、生物製劑的單位徵收不可抵扣的年費；

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根據醫療補助藥品回扣計劃，提高製造商必須支付的法定最低迴扣；

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擴大聯邦醫療欺詐和濫用法律，包括“虛假申報法”和“反回扣法令”，新的政府調查權力和加強對不遵守規定的懲罰；

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一項新的聯邦醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃，製造商必須同意在談判價格的基礎上提供50%的銷售點折扣；

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延長製造商的醫療補助退税責任；

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擴大醫療補助計劃的資格標準；

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擴大公共衞生服務藥品定價計劃下有資格享受折扣的實體的新要求，以報告與醫生和教學醫院的財務安排；

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每年報告製造商和分銷商向醫生提供的藥品樣本的新要求；以及

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一個新的以患者為中心的結果研究所，負責監督、確定優先事項，並進行臨牀療效比較研究，同時為此類研究提供資金。

此外，自PPACA制定以來，還提出並通過了其他立法修改。2011年8月，“2011年預算控制法案”(Budget Control Act Of 2011)等法案為國會制定了削減開支的措施。一個赤字削減聯合特別委員會的任務是建議在2013年至2021年期間有針對性地削減至少1.2萬億美元的赤字，但該委員會無法達到所需的目標，從而觸發了該立法自動削減到幾個政府項目。這些變化包括每財年向提供商支付的醫療保險總額減少高達2%，這一措施於2013年4月生效，除非國會採取額外行動，否則將一直有效到2029年。2012年的美國納税人救濟法(American納税人救濟法)等減少了向幾家提供商支付的聯邦醫療保險(Medicare)，並將政府向提供商追回多付款項的訴訟時效期限從三年延長到五年。這些新法律可能會導致聯邦醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，並以其他方式影響我們可能獲得監管批准的任何候選產品的價格，或者任何此類候選產品的處方或使用頻率。

自PPACA頒佈以來，已經並將繼續有許多法律挑戰和國會行動，要求廢除和取代該法律的條款。例如，隨着2017年減税和就業法案(“TCJA”)的頒佈，國會廢除了“個人強制令”。這一規定要求大多數美國人購買最低水平的醫療保險，這一規定的廢除於2019年生效。此外，2020年的聯邦政府

從2020年1月1日起，PPACA規定的對僱主贊助的高成本醫療保險和醫療器械税徵收的“凱迪拉克”税永久取消，從2021年1月1日起，還取消了醫療保險公司税。此外，2018年兩黨預算法案等修訂了2019年1月1日生效的PPACA，將參加聯邦醫療保險D部分的製藥製造商所欠的銷售點折扣從50%提高到70%，並縮小了大多數聯邦醫療保險藥物計劃的覆蓋缺口，通常被稱為“甜甜圈洞”。國會可能會在下一屆國會會議上考慮其他立法，以取代PPACA的內容。

此外，國會每個議院都提出了多項旨在廢除或廢除和取代PPACA部分內容的法案。儘管到目前為止，這些措施都沒有得到國會的通過，但國會可能會考慮其他立法，以廢除和取代PPACA的內容。國會可能會在下一屆國會會議上考慮其他立法，以取代PPACA的內容。如果廢除和取代倡議成為法律，可能最終會導致更少的個人擁有醫療保險，或者個人擁有更少的保險覆蓋，而福利也不那麼慷慨。雖然未來廢除和取代PPACA條款的任何潛在立法的時間和範圍在許多方面都非常不確定，但也有可能一些通常對以研究為基礎的製藥業不利的PPACA條款也可能與PPACA覆蓋範圍擴大條款一起被廢除。

我們預計，這些醫療改革，以及未來可能採取的其他醫療改革措施，可能會導致醫療保險和其他醫療資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及我們為任何批准的產品獲得的價格和/或醫生因管理我們可能推向市場的任何批准的產品而獲得的報銷水平的額外下行壓力。報銷水平的降低可能會對我們收到的價格或我們潛在產品的處方或管理頻率產生負面影響。醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。

現任總統政府還採取了行政行動，破壞或推遲PPACA的實施。自2017年1月以來，總統簽署了兩項行政命令，旨在推遲實施PPACA的某些條款，或以其他方式規避PPACA規定的一些醫療保險要求。一項行政命令指示根據PPACA具有權力和責任的聯邦機構放棄、推遲、授予豁免或推遲實施PPACA的任何條款，這些條款將給各州、個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來財政或監管負擔。第二項行政命令終止了根據PPACA向保險公司償還的費用分擔補貼。幾個州的總檢察長提起訴訟，要求阻止政府終止補貼，但2017年10月25日，加州的一名聯邦法官拒絕了他們發出限制令的請求。此外，CMS最近提出了一些法規，將在為個人和小團體市場的保險公司設定基準方面給予各州更大的靈活性，這可能會放鬆ACA對通過此類市場銷售的計劃所要求的基本健康福利。此外，2018年6月14日，美國聯邦巡迴上訴法院(U.S.Court of Appeals for the Federal Circuit)裁定，聯邦政府無需向認為欠他們的第三方付款人支付超過120億美元的PPACA風險走廊付款。這一決定正在接受美國最高法院在本屆任期內的審查。這一報銷差距對第三方付款人、PPACA市場、提供商以及潛在的我們業務的全部影響尚不清楚。

處方藥的成本在美國也一直是相當大的討論主題，國會議員和行政部門已經表示，他們將通過新的立法和行政措施來解決這類成本問題。到目前為止，美國國會最近已經進行了幾次調查，並提議並頒佈了州和聯邦立法，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險下的藥品成本，以及改革政府計劃對藥品的報銷方法。在聯邦一級，現任總統政府一直在推動可能在2019年預算過程或其他未來立法中頒佈的藥品價格控制措施，例如，允許聯邦醫療保險D部分計劃談判聯邦醫療保險B部分下某些藥物的價格的措施，允許一些州在醫療補助下談判藥品價格，以及取消低收入患者仿製藥的成本分擔。雖然任何擬議的措施都需要通過額外的立法授權才能生效，但國會和現任總統政府

都表示將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。此外，2019年12月23日，特朗普政府公佈了一項擬議的規則制定，如果最終敲定，將允許各州或某些其他非聯邦政府實體向FDA提交進口計劃提案，供其審查和批准。申請人須證明其進口計劃不會對公眾健康和安全構成額外風險，並會為消費者節省大量成本。與此同時，FDA發佈了指南草案，允許製造商進口自己批准在其他國家銷售的FDA批准的藥物(多市場批准的產品)。

在州一級，各個州越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。此外，地區衞生保健當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和哪些供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這些措施一旦獲得批准，可能會降低對我們產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。我們預計未來將採取額外的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力。

FDA的快速通道指定實際上可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，也不能保證FDA批准我們的候選產品。

如果候選產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且候選產品顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，贊助商可以申請FDA快速通道指定。然而，快速通道指定並不能確保候選產品將獲得市場批准或在任何特定的時間範圍內獲得批准。因此，雖然我們可能會為我們的候選產品尋求並獲得快速通道認證，但與傳統的FDA程序相比，我們可能不會體驗到更快的開發過程、審查或批准。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤銷該指定。快速通道指定本身並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。

FDA的優先審查指定可能不會導致更快的監管審查或批准過程，而且無論如何，也不能保證FDA批准我們的候選產品。

如果FDA確定一種候選產品在治療方面取得了重大進展，或者提供了一種沒有足夠治療方法的治療方法，FDA可以指定該候選產品進行優先審查。優先審查指定意味着FDA審查申請的目標是6個月，而不是標準的10個月審查期。我們可能會要求優先審查我們的某些候選產品。FDA在是否給予候選產品優先審查地位方面擁有廣泛的自由裁量權，因此，即使我們認為特定的候選產品有資格獲得此類指定或地位，FDA也可能決定不授予它。此外，與傳統的FDA程序相比，優先審查指定並不一定意味着更快的監管審查過程，也不一定會在批准方面帶來任何優勢。接受FDA的優先審查並不保證在六個月的審查週期內或之後獲得批准。

我們可能無法獲得我們的一個或多個候選產品的孤兒藥物獨家經營權，即使我們獲得了獨家專利權，這種獨家經營權也可能不會阻止FDA或EMA批准其他競爭產品。

根據孤兒藥物法案，如果一種產品是用於治療罕見疾病或疾病的藥物或生物製劑，FDA可以將該產品指定為孤兒藥物。歐盟EMA對孤兒產品的批准也有類似的監管計劃。通常，如果具有孤兒藥物指定的候選產品隨後獲得了其具有該指定的適應症的第一次上市批准，則該產品有權享有一段市場排他期，這將阻止FDA或EMA在該時間段內批准同一產品的同一治療適應症的另一營銷申請。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年。在歐盟的專營期可以縮短到六年，如果

產品不再符合孤兒藥物指定的標準，特別是如果產品的利潤足夠高，因此市場排他性不再合理。

為了讓FDA授予我們的一種產品孤兒藥物獨家經營權，該機構必須發現該產品被指定用於治療美國每年患者人數少於20萬人的疾病或疾病。FDA可能會得出結論，我們尋求孤兒藥物專有權的情況或疾病不符合這一標準。即使我們獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為不同的產品可以在相同的條件下獲得批准。特別是，在基因治療的背景下，什麼構成孤兒藥物排他性的“同一藥物”的概念仍然在變化，FDA最近發佈的指導意見草案表明，它不會僅僅因為轉基因或載體的微小差異就認為兩種基因治療產品是不同的藥物。此外，即使在孤兒藥物獲得批准後，如果FDA得出結論認為後一種產品在臨牀上更優越，因為它被證明更安全、更有效或對患者護理做出了重大貢獻，則FDA隨後可以針對相同的情況批准相同的產品。如果FDA或EMA確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的產品來滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需求，也可能失去孤兒藥物的排他性。

2017年8月3日，國會通過了《2017年FDA重新授權法案》(簡稱FDARA)。除其他事項外，FDARA還編纂了FDA先前存在的監管解釋，要求藥品贊助商證明孤兒藥物的臨牀優越性，否則該孤兒藥物與之前批准的治療同一罕見疾病的藥物相同，才能獲得孤兒藥物排他性。這項新立法推翻了先前的先例，即“孤兒藥物法案”明確要求FDA承認孤兒專營期，而不管其臨牀優勢如何。FDA可能會進一步重新評估“孤兒藥品法”及其法規和政策。我們不知道FDA是否、何時或如何在未來改變孤兒藥物的法規和政策，也不確定任何變化可能如何影響我們的業務。根據FDA可能對其孤兒藥物法規和政策做出的改變，我們的業務可能會受到不利影響。

我們的員工、主要調查人員、顧問和商業合作伙伴可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。

我們面臨着員工、顧問和合作夥伴的欺詐或其他不當行為的風險，如果我們開始臨牀試驗，我們的主要研究人員也會面臨欺詐或其他不當行為的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意不遵守FDA法規或適用於歐盟和其他司法管轄區的法規，向FDA、歐盟委員會和其他監管機構提供準確信息，遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規，準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃等業務安排。此類不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中或與FDA或其他監管機構互動過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。我們已經通過了適用於所有員工的行為準則，但並不總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類行為所採取的預防措施可能無法有效控制未知或不可管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們沒有成功地為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務、財務狀況產生重大影響。, 行動的結果和前景，包括施加鉅額罰款或其他制裁。

管理我們未來可能擁有的任何國際業務的法律法規可能會阻止我們在美國以外開發、製造和銷售某些候選產品，並要求我們開發和實施代價高昂的合規計劃。

我們在美國以外的每個司法管轄區都受到許多法律法規的約束，在這些法律法規中，我們

手術。創建、實施和維護國際商業慣例合規計劃的成本很高，而且此類計劃很難執行，特別是在需要依賴第三方的情況下。

美國“反海外腐敗法”(“FCPA”)禁止任何美國個人或企業直接或間接向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、授權支付或提供任何有價值的東西，目的是影響外國實體的任何行為或決定，以幫助該個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還要求證券在美國上市的公司遵守某些會計條款，要求公司保存準確和公平地反映公司(包括國際子公司)所有交易的簿冊和記錄，併為國際業務設計和維持足夠的內部會計控制系統。“反海外腐敗法”的反賄賂條款主要由司法部執行。SEC參與了FCPA賬簿和記錄條款的執行。

遵守“反海外腐敗法”既昂貴又困難，特別是在腐敗是公認問題的國家。此外，FCPA對製藥業提出了特別的挑戰，因為在許多國家，醫院是由政府運營的，醫生和其他醫院員工被認為是外國官員。與臨牀試驗和其他工作相關的向醫院支付的某些款項被認為是向政府官員支付的不當款項，並導致了FCPA的執法行動。

各種法律、法規和行政命令還限制在美國境外使用和傳播，或與某些非美國國民共享出於國家安全目的而保密的信息，以及某些產品和與這些產品相關的技術數據。我們在美國以外的擴張已經並將繼續要求我們投入更多的資源來遵守這些法律，這些法律可能會阻止我們在美國以外的地方開發、製造或銷售某些藥物和候選藥物，這可能會限制我們的增長潛力並增加我們的開發成本。如果不遵守管理國際商業慣例的法律，可能會受到重大處罰，包括暫停或取消政府合同的資格。違反“反海外腐敗法”可能會導致重大的民事和刑事處罰。僅根據FCPA提起訴訟就可能導致暫停與美國政府做生意的權利，直到懸而未決的索賠得到解決。違反FCPA的定罪可能導致長期取消政府承包商的資格。由於我們未能履行國際商業慣例法律規定的任何義務而導致政府合同或關係的終止，將對我們的運營產生負面影響，並損害我們獲得政府合同的聲譽和能力。SEC還可能暫停或禁止發行人因違反FCPA的會計規定而在美國交易所進行證券交易。

與員工事務、管理增長、公共衞生和信息技術相關的風險

我們未來的成功取決於我們吸引和留住關鍵管理人員的能力，以及吸引、留住和激勵合格人才的能力。

我們高度依賴我們管理和科學團隊的主要成員。這些人中的每個人都是“隨意”受僱的，這意味着我們或個人可以隨時終止僱傭關係。我們不為我們的任何高管或其他員工提供“關鍵人物”保險。失去這些人中的任何一個人的服務都可能阻礙我們實現研究、開發和商業化目標。

招聘和留住合格的科研、臨牀、製造、銷售和營銷人員也將是我們成功的關鍵。我們可能無法以可以接受的條件吸引和挽留這些人員，因為很多製藥和生物科技公司都在爭奪類似的人員。我們還面臨着從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，來幫助我們制定我們的研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。無法招聘或失去某些高管、其他關鍵員工、顧問或顧問的服務可能會阻礙我們的研究、開發和商業化目標的進展，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。

我們面臨着與健康流行病、流行病和其他廣泛爆發的傳染性疾病相關的風險，包括冠狀病毒大流行，這可能會嚴重擾亂我們的運營，影響我們的財務業績，或者以其他方式對我們的業務造成不利影響。

傳染性疾病的重大爆發以及其他不利的公共衞生事態發展可能會對我們的業務運營和經營業績產生實質性影響。例如，冠狀病毒的傳播已經影響到全球經濟的各個領域，並可能影響我們的運營。我們已根據我們主要經營業務的司法管轄區美國疾病控制和預防中心、馬薩諸塞州和科羅拉多州的指導採取了措施，以保護我們員工和社區的健康和安全。特別是，我們實施了在家工作的政策，並將我們在馬薩諸塞州和科羅拉多州設施的現場活動限制為某些製造、實驗室和相關支持活動。我們繼續評估冠狀病毒大流行的影響，以最大限度地降低風險並繼續我們的業務運營。

由於冠狀病毒大流行或可能出現的類似公共衞生危機，我們可能會遇到可能對我們的運營、研究和開發產生不利影響的中斷，包括臨牀前研究、臨牀試驗和製造活動，包括：

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我們可能正在進行的臨牀試驗的延遲或中斷，包括患者篩查、患者登記、患者劑量、臨牀試驗地點激活和研究監測；

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由於與我們的員工在現場相關的限制，臨牀前實驗和IND-和臨牀試驗應用支持研究的延遲或中斷；

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FDA、EMA和類似的外國監管機構的運作中斷或延遲；

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中斷或延遲接收我們CMO的藥品和藥品供應，或由於人員短缺、生產和研究放緩或停頓以及輸送系統或研究中斷，導致我們的臨牀前實驗或CRO進行的臨牀試驗延遲或中斷；(3)我們的CMO的藥品和藥品供應中斷或延遲，或CRO進行的臨牀試驗或臨牀試驗因人員短缺、生產和研究減速或停頓和輸送系統或研究中斷而延遲或中斷；

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地方、州或聯邦當局為應對此類流行病或類似的公共衞生危機而對我們的業務運作施加的限制，可能會影響我們開展臨牀前或臨牀活動的能力，包括進行支持IND和CTA的研究，或影響我們選擇未來開發候選者的能力；以及

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由於潛在的工作場所、實驗室和辦公室關閉以及對在家工作員工的更多依賴、正在進行的實驗室實驗和操作的中斷或延遲、人員短缺、旅行限制、網絡安全和數據可訪問性，或通信或公共交通中斷導致的業務中斷，任何這些都可能對我們的業務運營產生不利影響，或推遲與當地監管機構、道德委員會、製造地點、研究或臨牀試驗地點以及其他重要機構和承包商的必要互動。

例如，鑑於冠狀病毒正在流行，我們決定推遲我們的研究計劃的開發，以治療常染色體顯性遺傳性視網膜色素變性4而不是追求宣佈此類計劃的開發候選者到2020年底。此外，由於冠狀病毒大流行，我們普通股和其他生物製藥公司的交易價格波動很大。因此，我們可能會面臨通過出售我們的普通股籌集資金的困難，或者這樣的出售可能會以不利的條件進行。

我們目前無法預測任何潛在業務關閉或中斷的範圍和嚴重程度。然而，如果我們或與我們簽約的任何第三方遭遇關閉或其他業務中斷，我們按照目前計劃的方式和時間表開展業務的能力可能會受到實質性的負面影響，這可能會對我們的業務以及我們的運營結果和財務狀況產生重大不利影響。

我們已經擴張，並預計將進一步擴大我們的開發、監管、臨牀、製造以及未來的銷售和營銷能力，因此，我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。

我們預計我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在藥物開發、法規事務、臨牀開發、製造以及銷售和營銷領域。例如，我們的員工總數從2019年1月1日的132人增長到2020年2月1日的208人。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和完善我們的管理、運營和財務制度，擴大我們的設施，並繼續招聘和培訓更多的合格人員。由於我們的財力有限，而且我們的管理團隊在管理具有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們預期的業務擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。此外，我們預期的業務實體擴張可能會導致鉅額成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。

安全漏洞和對我們信息技術結構的其他破壞可能會危及我們的信息、擾亂我們的業務並使我們承擔責任，這將導致我們的業務和聲譽受損。

在我們的正常業務過程中，我們收集、處理和存儲敏感數據，包括知識產權、我們的專有業務信息以及我們的供應商和業務合作伙伴的專有業務信息、員工數據，並且我們可能會收集與臨牀試驗相關的臨牀試驗參與者的個人身份信息。我們也在很大程度上依賴信息技術系統來運營我們的業務，包括我們的金融系統。我們已經外包了我們機密信息處理和信息技術結構的元素，因此，我們正在管理與可能或可以訪問我們機密信息的第三方的獨立供應商關係。同樣，我們的業務合作伙伴和其他第三方提供商擁有我們的某些敏感數據。這些信息的安全維護對我們的運營和業務戰略非常重要。儘管我們採取了安全措施，但我們的信息技術基礎設施(以及我們的合作伙伴、供應商和第三方提供商的信息技術基礎設施)可能容易受到黑客的攻擊，或者由於員工失誤、瀆職或其他中斷而被攻破。我們、我們的合作伙伴、供應商和其他第三方提供商可能會受到第三方對我們及其信息安全系統的攻擊，這些攻擊的複雜程度不斷提高，由動機和專業知識廣泛的團體和個人發起，包括有組織犯罪集團、黑客活動家、民族國家和其他人。雖然我們在信息技術安全措施和機密信息保護方面進行了投資，但不能保證我們的努力將防止服務中斷或安全漏洞。任何此類中斷或違規行為都可能嚴重損害我們的業務運營能力，並會損害我們和他們的, 網絡和存儲的信息可能被訪問、公開披露、丟失或被竊取。任何此類信息的訪問、披露或其他丟失都可能導致法律索賠或訴訟，根據保護個人信息隱私的法律承擔責任，擾亂我們的運營，損害我們的聲譽，任何這些都可能對我們的業務產生不利影響。

與我們普通股相關的風險

我們普通股的活躍交易市場可能不會持續下去。

我們的普通股於2016年2月開始在納斯達克全球精選市場交易。考慮到我們普通股的交易歷史有限，我們股票的活躍交易市場有可能無法持續，這可能會給我們普通股的市場價格帶來下行壓力，從而影響我們股東出售股票的能力。

我們普通股的市場價格可能會波動，這可能會給我們的股東帶來重大損失。

我們的股票價格一直不穩定，而且很可能會繼續波動。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：

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現有或新的有競爭力的產品或技術的成功；

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EDIT-101臨牀試驗的時間和結果，以及我們開發的任何其他候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗；

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開始或終止我們產品開發和研究項目的合作；

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我們的任何產品開發和研究計劃失敗或中斷；

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競爭對手候選產品的臨牀前研究、臨牀試驗或監管批准結果，或競爭對手新研究項目或候選產品的公告；

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發展或改變對基因組藥物使用的看法，包括涉及基因組編輯的藥物；

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美國和其他國家的法規或法律發展；

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與專利申請、已頒發的專利或者其他專有權利有關的開發或者爭議；

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關鍵人員的招聘或者離職；

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與我們的任何研究計劃、臨牀開發計劃或我們開發的候選產品相關的費用水平；

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我們努力開發更多候選產品或產品的結果；

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關於財務結果、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化；

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宣佈或期望進行額外的融資努力；

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我們、我們的內部人或其他股東出售我們的普通股；

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我們的財務業績或那些被認為與我們相似的公司的財務業績變化；

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證券分析師對我們股票的估計或建議(如果有)的變化；

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改變醫療保健支付制度的結構；

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製藥和生物技術部門的市場狀況；

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一般經濟、行業和市場狀況，包括冠狀病毒大流行的影響；以及

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本“風險因素”部分描述的其他因素。

近年來，整個股票市場，特別是製藥和生物技術公司的市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與其股票正在經歷這些價格和成交量波動的公司的經營業績變化無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣闊的市場和行業因素都可能嚴重影響我們普通股的市場價格。在一家公司的證券市場價格出現這種波動之後，經常會有針對該公司的證券集體訴訟。由於我們股價的潛在波動性，我們未來可能會成為證券訴訟的對象。證券訴訟可能會導致鉅額成本，並將管理層的注意力和資源從我們的業務上轉移開。

如果證券分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發表對我們股票的負面評價，我們的股票價格和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場在一定程度上取決於行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果跟蹤我們業務的一位或多位分析師下調了他們對我們股票的評估，我們的股票價格可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止跟蹤我們的股票或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去我們股票在市場上的可見度，這反過來可能導致我們的股價下跌。

我們總流通股的一部分可能在不久的將來出售給市場，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下降，即使我們的業務表現良好。

在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售，或市場上認為持有大量普通股的人打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。

我們基本上已經登記了根據我們的股權補償計劃可能發行的所有普通股。這些股票在發行時可以在公開市場上自由出售，一旦授予，受適用於附屬公司的數量限制。如果這些額外的股票中有任何一股在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下降。

此外，我們的某些員工、高管、董事和關聯股東已經或可能加入規則10b5-1，規定不時出售我們的普通股。根據規則10b5-1計劃，經紀人根據制定計劃的參與者在進入計劃時建立的參數執行交易，而不需要該參與者的進一步指示。規則10b5-1計劃在某些情況下可以修改或終止。我們的員工、高管、董事和關聯股東也可以在不擁有重要的非公開信息的情況下購買或出售規則10b5-1計劃之外的額外股票。

作為一家上市公司，我們的運營成本增加了，我們的管理層需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。

作為一家上市公司，我們已經並將繼續招致我們作為私人公司沒有招致的鉅額法律、會計和其他費用。2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案、納斯達克全球精選市場的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們不得不僱用額外的會計、財務和其他人員，以使我們成為一家上市公司，並努力遵守成為一家上市公司的要求，我們的管理層和其他人員花費了大量時間來保持遵守這些要求。這些要求增加了我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於遵守事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。

根據SOX第404條，我們必須提交一份管理層關於我們財務報告內部控制的報告，並要求我們包括一份由我們的獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制的認證報告。為了保持對SOX第404節的遵守，我們將繼續記錄和評估我們對財務報告的內部控制，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們將需要專門的內部資源，聘請外部顧問，通過詳細的工作計劃來評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取措施改進控制程序，通過測試確認控制正在按照文件規定的方式運作，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進程序。儘管我們努力了，但有一個風險，那就是我們兩個都不會

我們的獨立註冊會計師事務所也無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合SOX Section.404的要求。如果我們發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場的不良反應，因為我們對合並財務報表的可靠性失去了信心。

我們在使用我們的現金儲備方面擁有廣泛的自由裁量權，可能無法有效地使用它們。

我們的管理層有廣泛的自由裁量權來使用我們的現金儲備，並可以在不改善我們的運營結果或提高我們普通股價值的情況下使用我們的現金儲備。如果我們的管理層不能有效地運用這些資金，可能會導致財務損失，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響，導致我們的普通股價格下跌，並延誤我們候選產品的開發。在使用之前，我們可能會以不產生收入或貶值的方式投資我們的現金儲備。

在可預見的未來，我們預計不會支付任何股息。因此，股東必須依賴資本增值(如果有的話)才能獲得投資回報。

我們從未宣佈或支付過普通股的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。此外，未來任何債務協議的條款可能會阻止我們支付股息。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是股東在可預見的未來唯一的收益來源。

我們重述的公司註冊證書以及法律或特拉華州法律修訂和重述的條款可能會阻止、推遲或阻止我們公司控制權的變更或我們管理層的變更，從而壓低我們普通股的交易價格。

我們重述的公司證書中的條款以及法律或特拉華州法律修訂和重述的條款可能會阻礙、推遲或阻止合併、收購或股東可能認為有利的其他控制權變更，包括您可能因持有我們普通股而獲得溢價的交易。這些規定還可能阻止或挫敗我們的股東更換或撤換我們管理層的企圖。這些規定包括：

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對罷免董事的限制；

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一個分類的董事會，不是所有的董事會成員都是一次選舉產生的；

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股東提案和提名的提前通知要求；

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股東不能書面同意採取行動或者召開特別會議；

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要求我們所有股東至少75%的投票同意修改或廢除我們修訂和重述的章程或重述的公司證書中的某些條款；

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我們的董事會有能力制定、修改或廢除我們修訂和重述的章程；以及

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我們董事會在沒有股東批准的情況下指定條款併發行新系列優先股的能力，這可能被用來制定配股計劃或毒丸，從而稀釋潛在敵意收購者的股權，可能會阻止未經我們董事會批准的收購。

此外，特拉華州一般公司法第203節禁止特拉華州上市公司在交易日期後三年內與有利害關係的股東(通常是與其關聯公司擁有或在過去三年內擁有我們15%有表決權股票的人)進行業務合併，除非該業務合併以規定的方式獲得批准。

上述條款的存在可能會阻止潛在的收購者收購我們公司，從而降低我們的股東在收購中獲得普通股溢價的可能性。

我們重述的公司註冊證書指定特拉華州的州法院或特拉華州內的州法院(如果沒有位於特拉華州的州法院擁有管轄權)指定特拉華州地區的聯邦法院作為我們股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這些訴訟和訴訟可能會阻止針對公司和我們的董事和高級管理人員的訴訟。

我們重新聲明的公司證書規定，除非我們的董事會另有決定，否則特拉華州的州法院，或者如果特拉華州內沒有州法院有管轄權，特拉華州地區的聯邦法院將是代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟的唯一和獨家論壇，任何聲稱我們的任何董事或高級管理人員違反對我們公司或我們的股東的受託責任的訴訟，根據特拉華州公司法的任何條款或我們重述的公司註冊證書或修訂和重述的章程，對我們或我們的任何董事或高級管理人員提出索賠的任何訴訟，或針對受內部事務原則管轄的我們或我們的任何董事或高級管理人員提出索賠的任何訴訟。這一排他性論壇條款可能會限制我們的股東在司法論壇上提出這些股東認為有利於與我們或我們的董事或高級管理人員發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事和高級管理人員的此類訴訟。這一排他性法院條款不適用於為執行1934年“交易法”(Exchange Act)所規定的義務或責任而提起的訴訟，該法規定了聯邦法院的專屬管轄權。然而，它可以適用於屬於排他性法院條款中列舉的一個或多個類別的訴訟，並根據經修訂的1933年證券法(“證券法”)由於“證券法”第22條規定，聯邦法院和州法院對為執行“證券法”或其下的規則和條例所產生的任何義務或責任而提起的所有訴訟具有同時管轄權。法院是否會根據“證券法”強制執行此類條款還存在不確定性，我們的股東不會被視為放棄了我們對聯邦證券法及其規則和條例的遵守。

項目6.所有展品

展品索引


陳列品數		展品説明：
31.1		規則第13a-14(A)條對特等行政幹事的證明
31.2		細則13a-14(A)首席財務官的證明
32.1		根據“美國法典”第18編第1350節對首席行政官和首席財務官的認證
101		以下財務報表來自公司截至2020年3月31日的季度報告Form 10-Q，格式為內聯XBRL(可擴展商業報告語言)：(I)合併資產負債表(未經審計)，(Ii)合併經營報表(未經審計)，(Iii)綜合全面收益表(虧損)(未經審計)，(Iv)合併股東權益表(未經審計)，(V)合併現金流量表(未經審計)
104		本公司截至2020年3月31日季度的Form 10-Q季度報告的封面採用內聯XBRL格式。

簽名

根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽名人代表其簽署。


	Editas Medicine，Inc.


日期：2020年5月8日	依據：	/s/米歇爾·羅伯遜
		米歇爾·羅伯遜
		首席財務官 (首席財務官)