目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
形式10-q
|
根據1934年證券交易所ACT第13或15(D)節提交的季度報告 |
截至2020年3月31日的季度
或
☐ |
根據1934年證券交易所ACT第13或15(D)節提交的過渡報告 |
從 過渡到 的
委託文件編號001-37852
主角治療學公司
(其章程中規定的註冊人的確切姓名)
特拉華州 |
|
98‑0505495 |
{Br}(國家或其他司法管轄區) |
|
(國税局僱主) |
|
|
|
7707網關大道,140套房 |
|
(510) 474‑0170 |
(地址,包括郵政編碼,註冊人的主要執行辦公室) |
|
(登記人主要執行辦公室的電話號碼,包括區號) |
根據該法第12(B)條登記的證券:
每個類的 標題 |
交易符號 |
註冊的每個交易所的名稱 |
普通股面值0.00001美元 |
PTGX |
納斯達克股票市場 |
用支票標記表明登記人(1)是否提交了1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的期限較短),(2)在過去90天中一直受到這種申報要求的限制。是的沒有☐
通過檢查標記表明註冊人是否已以電子方式提交了在過去12個月內根據條例S-T(本章第232.405節)規則要求提交的每個交互式數據文件(或在較短的時間內,登記人必須提交此類文件)。是的沒有☐
通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。見“外匯法”規則12b-2中“大型加速申報”、“加速申報”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。
|
|
||
大型加速濾波器 |
☐ |
加速濾波器 |
|
|
|
較小的報告公司 |
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非加速濾波器 |
☐ |
新興成長型公司 |
|
如果一家新興的成長型公司,請用支票標明登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或訂正的財務會計準則。
通過檢查標記表明註冊人是否為空殼公司(如1934年“交易法”第12b-2條所定義)。是的,☐No
指出發行人的每一類普通股的流通股數目,截至最近的可行日期。
截至2020年4月30日,登記的普通股共有27,434,705股,每股面值0.00001美元,已發行。
目錄
主角治療學公司
形式10-q
目錄
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|
頁 |
|
|
|
第一部分 |
財務信息 |
|
|
|
|
項目1 |
精簡的合併財務報表(未經審計) |
|
|
精簡的綜合資產負債表 |
1 |
|
精簡的聯合業務報表 |
2 |
|
精簡的綜合損失綜合報表 |
3 |
|
簡明扼要的股東權益綜合報表 |
4 |
|
精簡的現金流動綜合報表 |
5 |
|
未經審計的精簡合併財務報表附註 |
6 |
項目2 |
管理層對財務狀況及經營成果的探討與分析 |
24 |
項目3 |
市場風險的定量和定性披露 |
35 |
項目4。 |
控制和過程 |
37 |
|
|
|
第二部分 |
其他信息 |
|
|
|
|
項目1 |
法律訴訟 |
36 |
項目1A。 |
危險因素 |
36 |
項目2 |
未經登記的股本證券銷售和收益使用 |
78 |
項目3 |
高級證券違約 |
78 |
項目4。 |
礦山安全披露 |
78 |
項目5 |
其他信息 |
78 |
項目6 |
展品 |
78 |
|
簽名 |
80 |
目錄
第一部分-財務信息
項目1財務報表
主角治療學公司
精簡的綜合資產負債表
(未經審計)
(單位:千,除共享和每股數據外)
|
|
3月31日, |
|
12月31日, |
||
|
|
2020 |
|
2019 |
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
流動資產: |
|
|
|
|
|
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
60,215 |
|
$ |
33,006 |
有價證券 |
|
|
57,298 |
|
|
100,011 |
限制現金流量 |
|
|
10 |
|
|
10 |
從合作伙伴和合同資產相關方收到 |
|
|
3,594 |
|
|
6,755 |
研發税收激勵應收賬款 |
|
|
153 |
|
|
— |
預付費用和其他流動資產 |
|
|
4,716 |
|
|
5,529 |
流動資產總額 |
|
|
125,986 |
|
|
145,311 |
財產和設備,淨額 |
|
|
1,603 |
|
|
1,681 |
限制現金-非流動 |
|
|
450 |
|
|
450 |
經營租賃使用權資產 |
|
|
5,780 |
|
|
6,042 |
遞延税資產 |
|
|
1,082 |
|
|
1,433 |
資產總額 |
|
$ |
134,901 |
|
$ |
154,917 |
負債與股東權益 |
|
|
|
|
|
|
流動負債: |
|
|
|
|
|
|
應付賬款 |
|
$ |
3,704 |
|
$ |
2,790 |
支付給合作伙伴相關方的款項 |
|
|
1,116 |
|
|
1,262 |
應計費用和其他應付款 |
|
|
11,616 |
|
|
12,360 |
遞延收入相關方-當期 |
|
|
18,630 |
|
|
17,738 |
經營租賃負債-當期 |
|
|
1,306 |
|
|
1,256 |
流動負債總額 |
|
|
36,372 |
|
|
35,406 |
長期債務淨額 |
|
|
9,832 |
|
|
9,794 |
遞延收入相關方-非當期 |
|
|
20,415 |
|
|
23,792 |
經營租賃負債-非當期 |
|
|
5,616 |
|
|
5,961 |
負債總額 |
|
|
72,235 |
|
|
74,953 |
承付款項和意外開支 |
|
|
|
|
|
|
股東權益: |
|
|
|
|
|
|
優先股,面值0.00001美元,授權股票10,000,000股;未發行和未發行股票 |
|
|
— |
|
|
— |
普通股,面值0.00001美元,核定股票90,000,000股;截至2020年3月31日和2019年12月31日,分別發行和發行股票27,434,705和27,217,649股 |
|
|
— |
|
|
— |
額外已付資本 |
|
|
300,300 |
|
|
297,846 |
累計其他綜合收益(虧損) |
|
|
107 |
|
|
(221) |
累積赤字 |
|
|
(237,741) |
|
|
(217,661) |
股東權益總額 |
|
|
62,666 |
|
|
79,964 |
負債總額和股東權益 |
|
$ |
134,901 |
|
$ |
154,917 |
所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。
1
目錄
主角治療學公司
精簡的業務綜合報表
(未經審計)
(單位:千,除共享和每股數據外)
|
|
截至3月31日止的三個月, |
||||
|
|
2020 |
|
2019 |
||
許可證與合作收益相關方 |
|
$ |
3,647 |
|
$ |
1,560 |
業務費用: |
|
|
|
|
|
|
研究與開發 |
|
|
18,768 |
|
|
12,444 |
一般和行政 |
|
|
4,576 |
|
|
3,764 |
業務費用總額 |
|
|
23,344 |
|
|
16,208 |
業務損失 |
|
|
(19,697) |
|
|
(14,648) |
利息收入 |
|
|
526 |
|
|
731 |
利息費用 |
|
|
(243) |
|
|
— |
其他費用,淨額 |
|
|
(490) |
|
|
(3) |
所得税前損失 |
|
|
(19,904) |
|
|
(13,920) |
所得税費用 |
|
|
(176) |
|
|
(183) |
淨損失 |
|
$ |
(20,080) |
|
$ |
(14,103) |
每股淨虧損,基本損失和稀釋損失 |
|
$ |
(0.72) |
|
$ |
(0.58) |
加權平均股票,用於計算每股淨虧損,包括基本損失和稀釋損失 |
|
|
27,703,918 |
|
|
24,297,576 |
所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。
2
目錄
主角治療學公司
精簡的綜合損失綜合報表
(未經審計)
(千)
|
|
截至3月31日止的三個月, |
||||
|
|
2020 |
|
2019 |
||
淨損失 |
|
$ |
(20,080) |
|
$ |
(14,103) |
其他綜合損失: |
|
|
|
|
|
|
從翻譯國外業務中獲益 |
|
|
338 |
|
|
15 |
有價證券未實現(虧損)收益 |
|
|
(10) |
|
|
29 |
綜合損失 |
|
$ |
(19,752) |
|
$ |
(14,059) |
所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。
3
目錄
主角治療學公司
簡明扼要的股東權益合併報表
(未經審計)
(千,除共享數據外)
|
|
|
|
|
|
累積 |
|
|
|
|
|||||||
|
|
|
|
額外 |
|
其他 |
|
|
|
共計 |
|||||||
|
|
共同 |
|
付費 |
|
綜合 |
|
累積 |
|
股東們 |
|||||||
|
|
{br]股 |
|
資本 |
|
收益(損失) |
|
{br]赤字 |
|
公平 |
|||||||
截至2020年3月31日止的三個月 |
|
股份 |
|
量 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2019年12月31日結餘 |
|
27,217,649 |
|
$ |
— |
|
$ |
297,846 |
|
$ |
(221) |
|
$ |
(217,661) |
|
$ |
79,964 |
在股權激勵下發行普通股和員工股票購買計劃 |
|
217,056 |
|
|
— |
|
|
406 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
406 |
基於股票的補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
2,048 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
2,048 |
其他綜合收益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
328 |
|
|
— |
|
|
328 |
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(20,080) |
|
|
(20,080) |
2020年3月31日的收支平衡 |
|
27,434,705 |
|
$ |
— |
|
$ |
300,300 |
|
$ |
107 |
|
$ |
(237,741) |
|
$ |
62,666 |
|
|
|
|
|
|
累積 |
|
|
|
|
|||||||
|
|
|
|
額外 |
|
其他 |
|
|
|
共計 |
|||||||
|
|
共同 |
|
付費 |
|
綜合 |
|
累積 |
|
股東們 |
|||||||
|
|
{br]股 |
|
資本 |
|
收益(損失) |
|
{br]赤字 |
|
公平 |
|||||||
截至2019年3月31日止的三個月 |
|
股份 |
|
量 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
2018年12月31日結餘 |
|
23,187,219 |
|
$ |
— |
|
$ |
253,222 |
|
$ |
(233) |
|
$ |
(140,474) |
|
$ |
112,515 |
在股權激勵下發行普通股和員工股票購買計劃 |
|
205,315 |
|
|
— |
|
|
390 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
390 |
基於股票的補償費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
1,979 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,979 |
其他綜合收益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
44 |
|
|
— |
|
|
44 |
淨損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(14,103) |
|
|
(14,103) |
2019年3月31日結餘 |
|
23,392,534 |
|
$ |
— |
|
$ |
255,591 |
|
$ |
(189) |
|
$ |
(154,577) |
|
$ |
100,825 |
所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。
4
目錄
主角治療學公司
精簡的現金流動合併報表
(未經審計)
(千)
|
|
截至3月31日止的三個月, |
||||
|
|
2020 |
|
2019 |
||
業務活動現金流量 |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(20,080) |
|
$ |
(14,103) |
調整,將淨虧損與用於業務活動的現金淨額對賬: |
|
|
|
|
|
|
基於股票的補償 |
|
|
2,048 |
|
|
1,979 |
經營租賃資產攤銷使用權 |
|
|
444 |
|
|
459 |
折舊和攤銷 |
|
|
217 |
|
|
130 |
債券發行成本的攤銷和債務貼現的增加 |
|
|
45 |
|
|
— |
有價證券貼現,扣除溢價攤銷 |
|
|
(164) |
|
|
(94) |
外幣重計損失 |
|
|
549 |
|
|
— |
遞延税資產的變化 |
|
|
183 |
|
|
180 |
經營資產和負債的變化: |
|
|
|
|
|
|
研發税收激勵應收賬款 |
|
|
(162) |
|
|
(441) |
可從合作伙伴相關方收到 |
|
|
3,161 |
|
|
(474) |
預付費用和其他資產 |
|
|
806 |
|
|
(406) |
應付賬款 |
|
|
913 |
|
|
696 |
支付給合作伙伴相關方的款項 |
|
|
(146) |
|
|
150 |
應計費用和其他應付款 |
|
|
(700) |
|
|
(3,053) |
遞延收入相關方 |
|
|
(2,485) |
|
|
(1,222) |
經營租賃負債 |
|
|
(477) |
|
|
(463) |
用於業務活動的現金淨額 |
|
|
(15,848) |
|
|
(16,662) |
投資活動的現金流量 |
|
|
|
|
|
|
購買有價證券 |
|
|
(20,883) |
|
|
(21,726) |
有價證券到期日收益 |
|
|
63,751 |
|
|
26,000 |
購置財產和設備 |
|
|
(138) |
|
|
(166) |
投資活動提供的現金淨額 |
|
|
42,730 |
|
|
4,108 |
來自籌資活動的現金流量 |
|
|
|
|
|
|
與發行長期債務有關的發行成本 |
|
|
(7) |
|
|
— |
根據員工股票購買計劃,在行使股票期權和購買股票時發行普通股的收益 |
|
|
406 |
|
|
390 |
籌資活動提供的現金淨額 |
|
|
399 |
|
|
390 |
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響 |
|
|
(72) |
|
|
8 |
現金、現金等價物和限制性現金淨增(減少)額 |
|
|
27,209 |
|
|
(12,156) |
現金、現金等價物和限制性現金,期初 |
|
|
33,466 |
|
|
82,693 |
現金、現金等價物和限制性現金,期末 |
|
$ |
60,675 |
|
$ |
70,537 |
補充披露非現金融資和投資信息: |
|
|
|
|
|
|
購置應付賬款和應計負債中的財產和設備 |
|
$ |
5 |
|
$ |
649 |
房客改善津貼補償 |
|
$ |
— |
|
$ |
469 |
|
|
|
|
|
|
|
所附附註是這些未經審計的精簡合併財務報表的組成部分。
5
目錄
主角治療學公司
未經審計的合併合併財務報表附註{Br}
注1.業務組織和説明
主角治療學公司(“公司”)於2006年8月22日在特拉華州註冊,總部設在加利福尼亞州紐瓦克。該公司是一家臨牀階段生物製藥公司,利用專有技術平臺發現和開發新的肽基藥物,以改變現有的治療模式,以滿足重大的醫療需求。主角有限公司(“主角澳大利亞”)是公司的全資子公司,位於澳大利亞昆士蘭州布里斯班。主人公澳大利亞於2001年9月在澳大利亞成立。該公司將其業務管理為一個單一的運營部門。
流動性
公司自成立以來已發生淨虧損,截至2020年3月31日,累計虧損2.377億美元。公司的最終成功取決於其研發和合作活動的結果。該公司預計在未來將遭受額外的損失,並預計需要籌集更多的資金,以繼續執行其長期業務計劃。自2016年8月首次公開發行(IPO)以來,該公司一直通過發行普通股、根據許可協議收到的付款、合作協議以及從長期債務中獲得的收益,為其運營提供資金。
風險和不確定性
由於冠狀病毒大流行,該公司面臨風險和不確定因素。冠狀病毒大流行對公司活動的影響程度是高度不確定和難以預測的,因為對這一流行病的反應處於早期階段,而且信息正在迅速演變。世界各地的資本市場和經濟體也受到冠狀病毒大流行病的負面影響,這一流行病有可能造成當地和(或)全球經濟衰退。這種經濟混亂可能對我們的業務產生實質性的不利影響。世界各地的政策制定者都採取了財政政策行動,以支持整個醫療行業和經濟。這些行動的規模和總體效果仍不確定。
冠狀病毒大流行對公司活動影響的嚴重程度將取決於若干因素,包括但不限於大流行的持續時間和嚴重程度,以及對公司現有和計劃中的臨牀試驗和協作活動的影響程度和嚴重程度,所有這些都是不確定的,無法預測。該公司未來的運營結果和流動性可能受到以下因素的不利影響:現有和計劃中的臨牀試驗和協作活動的延誤、為這些臨牀試驗招募病人的困難、供應鏈中斷、對員工的影響以及公司為應對財務和運營挑戰而可能採取的任何舉措或方案的影響。截至這些精簡的合併財務報表印發之日,冠狀病毒大流行可能對公司未來的財務狀況、流動性或業務結果造成重大影響的程度尚不確定。
注2.重要會計政策摘要
表示基
所附未經審計的合併財務報表是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則(“公認會計原則”)和證券交易委員會關於臨時財務報告的適用規則和條例編制的。在這些規則允許的情況下,一般公認會計原則所要求的某些腳註或其他財務信息已予濃縮或省略,因此截至2019年12月31日的合併資產負債表已從該日公司經審計的合併財務報表中得出,但不包括GAAP要求的完整綜合財務報表所需的所有信息。這些未經審計的臨時合併財務報表是在與公司年度合併財務報表相同的基礎上編制的,並認為
6
目錄
管理層,反映公司合併財務報表的所有調整(包括正常的經常性調整),這些調整是公平列報公司財務報表所必需的。截至2020年3月31日的三個月的業務結果不一定表明到2020年12月31日終了的年度或任何其他中期或任何其他未來年份的預期結果。
所附精簡合併財務報表和相關財務信息應與2019年12月31日終了年度經審計的合併財務報表及其相關附註一併閲讀,這些報表和附註載於公司於2020年3月10日向證券交易委員會提交的10-K表格年度報告中。
鞏固原則
所附未經審計的臨時合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。公司間的所有交易和餘額在合併後均已消除。
使用估計值
{Br}按照公認會計原則編制精簡的合併財務報表,要求管理層作出對報告的資產和負債數額有影響的估計、假設和判斷,並在本報告所述期間披露或有資產和負債,以及報告的合併財務報表和報告的收入和支出數額。管理層不斷評估其估計數,包括與收入確認、研究和開發活動的應計項目、基於股票的補償、所得税、有價證券和租賃有關的估計數。與收入確認有關的估計數包括實際發生的費用與公司交付品的總估計費用,以確定完成的百分比,以及在根據許可證和合作協議確定交易價格方面可能受到的收入限制的估計。管理層基於歷史和預期的結果、趨勢和公司認為在這種情況下是合理的各種其他假設,包括對預測金額和未來事件的假設。
由於冠狀病毒的流行,全球經濟和金融市場出現了不確定性和混亂。本公司不知道有任何特定事件或情況需要更新其估計或判斷,或修訂其資產或負債的賬面價值,直至本季度報表10-Q發出之日為止。隨着新事件的發生和獲得更多信息,這些估計數可能發生變化。在不同的假設或條件下,實際結果可能與這些估計值大不相同。
信貸風險集中度
可能使公司面臨集中信貸風險的金融工具包括現金、現金等價物和有價證券。實際上,公司的所有現金都由兩家金融機構持有,管理層認為這些機構的信用質量都很高。這種存款有時可能超過聯邦保險的限額。公司投資戰略的主要重點是保持資本和滿足流動性要求。公司的現金等價物和有價證券由外部經理在公司投資政策的指導下管理。該公司的投資政策通過限制任何一家公司發行人的集中程度和建立最低允許信用評級來解決信用風險敞口的問題。為了管理其信用風險敞口,該公司維持其現金等價物和以美元計價和應付的固定收益證券的有價證券組合。允許投資固定收益證券包括美國政府及其機構的義務、包括商業票據和可轉讓存單在內的貨幣市場工具,以及評級較高的公司債務義務和貨幣市場基金。截至這些精簡的合併財務報表發佈之日,冠狀病毒大流行可能對公司的信貸敞口水平產生重大影響的程度尚不確定。
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目錄
現金等價物
可隨時兑換為現金的現金等價物按成本列報,接近公允價值。公司認為,所有最初期限為三個月或更短的高流動性投資都是現金等價物。
限制現金
限制現金包括主要作為與2017年3月簽訂的公司設施租賃有關的信用證和公司公司信用卡的擔保持有的現金餘額。
現金彙總表中所報告的現金流量
現金流量表中所報告的現金包括現金和現金等價物的總額以及在合併後的資產負債表上列報的限制性現金。
現金流量表中所報告的現金包括(千):
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3月31日, |
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2020 |
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2019 |
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現金和現金等價物 |
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60,215 |
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$ |
70,077 |
限制現金流量 |
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10 |
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10 |
限制現金-非流動 |
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450 |
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450 |
現金流量表中的現金餘額 |
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$ |
60,675 |
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$ |
70,537 |
有價證券
所有有價證券都被歸類為“可供出售的證券”,並按根據市場報價或類似證券的定價模型確定的估計公允價值記賬。管理層在購買時確定其有價證券的適當分類,並在每個資產負債表日期重新評估這種指定。短期有價證券的到期日超過三個月,但自資產負債表日起不超過365天。長期有價證券在資產負債表日的到期日為365天或更長.未實現的損益被排除在收益之外,並作為綜合損失的一個組成部分報告。已實現的損益和公允價值的下降被認為是暫時的,如果有的話,在可供出售的證券上包括在利息收入中。出售證券的成本是基於特定的識別方法。有價證券的利息包括在利息收入中。
收入識別
公司遵循會計準則編纂主題606,與客户簽訂合同的收入(“ASC 606”)。根據ASC 606,當客户獲得對承諾的貨物或服務的控制權時,公司確認收入,其數額反映了公司期望得到的作為交換這些貨物或服務的代價。為確定公司確定的安排屬於ASC 606範圍內的收入確認,公司執行以下五個步驟:(一)確定與客户的合同;(二)確定合同中的履約義務;(三)確定交易價格;(四)將交易價格分配給合同中的履約義務;(五)在(或作為)公司履行履約義務時確認收入。本公司將五步模式應用於合同時,公司很可能會收取它有權獲得的價款,以換取它轉讓給客户的貨物或服務。在合同開始時,公司評估每項合同中承諾的貨物或服務,確定履行義務的貨物或服務,並評估每一項承諾的貨物或服務是不同的。然後,當(或作為)履約義務得到履行時,公司將分配給各自履約義務的交易價格金額確認為收入。該公司將其對交易價格的估計限制在不太可能大幅度逆轉公認收入的數額(“可變考慮約束”)之內。
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目錄
知識產權許可:如果對公司知識產權的許可被確定為有別於在一項安排中確定的其他履約義務,則當許可證轉讓給客户並且客户能夠使用該許可證並從中受益時,公司確認從分配給該許可證的不可退還的預付費用中獲得的收入。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證,公司利用判斷來評估合併履約義務的性質,以確定合併履行義務是否在一段時間或某一時間點得到滿足,如果隨着時間的推移,則確定衡量比例業績的適當方法,以確認來自不可退還的預付費用的收入。公司對每個報告期的比例業績進行評估,並在必要時調整業績的衡量標準和相關的收入確認。
里程碑付款:在每項包括開發、監管或商業里程碑付款的安排或修訂開始時,公司評估是否認為可能達到里程碑,並估計交易價格中應包括的金額。ASC 606建議了兩種可供選擇的方法來估計可變考慮的金額:期望值法和最有可能的金額法。根據期望值法,實體在可能的考慮金額範圍內考慮概率加權金額之和。根據“最可能的金額”方法,實體在一系列可能的考慮金額中考慮單個最有可能的數額。無論採用哪種方法,都應在合同有效期內始終適用;然而,公司沒有必要對所有合同採用相同的方法。該公司期望使用最有可能的金額方法開發和管理里程碑付款。如果很可能不會出現重大的收入逆轉,則相關的里程碑值將包括在交易價格中。不屬於公司或被許可方控制範圍內的里程碑付款,如監管批准,在收到這些批准之前,被認為是不可能實現的。如果有多個履約義務,則交易價格按相對獨立銷售價格分配給每個履約義務。公司在履行合同規定的履約義務時或在履行合同義務時確認收入。在每個隨後的報告期結束時,公司重新評估每個這樣的里程碑和任何相關限制的可能性或實現情況,如有必要, 調整其對整個交易價格的估計。任何這類調整都是在累積的基礎上記錄的,這將影響調整期間的收入和收入。
特許權使用費:對於包括以銷售為基礎的特許權使用費的安排,包括基於銷售水平的里程碑付款,並且許可證被視為與特許權使用費有關的主要項目,公司在(一)相關銷售發生時或(二)部分或全部特許權使用費被分配給的履約義務得到履行(或部分履行)時確認收入。
預付款項和費用在收到時或到期時記為遞延收入,可能需要將收入確認推遲到今後一段時間,直到公司履行根據這些安排承擔的義務為止。當公司的考慮權是無條件的時,應付公司的款項被記為應收帳款。支付給公司但尚未向合作伙伴開單的金額記為合同資產。如果合同開始時的預期是客户付款到向客户轉讓承諾的貨物或服務之間的期限為一年或更短,則本公司不評估合同是否具有重要的融資成分。
向客户或協作夥伴支付的合同費用分攤款項,如果與客户或合作伙伴提供的不同貨物或服務無關,則作為交易價格的減少額入賬。
合同可以修改,以考慮到合同規格和要求的變化。合同修改是指當修改產生新的或改變現有的、可強制執行的權利和義務時。如果合同修改產生了新的履約義務,而且考慮的增加接近與這種新的履約義務有關的貨物和服務的獨立銷售價格,並根據合同的具體事實和情況進行調整,則該修改被視為一項單獨的合同。如果合同修改未作為單獨的合同入賬,公司將對合同修改之日尚未轉讓的承諾貨物或服務(其餘承諾的貨物或服務)進行前瞻性核算,就像它一樣
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目錄
如果剩餘的貨物或服務不同於合同修改之日或之前轉移的貨物或服務,則為終止現有合同和訂立新合同。如果剩餘的貨物或服務不是單獨的,則公司將合同修改視為現有合同的一部分,因此,構成在合同修改之日部分履行的單一履約義務的一部分。在這種情況下,合同修改對交易價格的影響以及對實體在完全履行履約義務方面的進展的衡量,在合同修改之日被確認為對收入的調整(或作為收入的增加或減少)(對收入的調整是在累加的基礎上進行的)。
從公司轉讓承諾的貨物或服務的控制權到公司收到付款之間的期限預計為一年或更短,這一期望符合公司的歷史經驗。公司許可證和合作協議所產生的前期付款合同負債不代表融資部分,因為付款不是為貨物和服務轉讓提供資金,而發放許可證所依據的技術反映了公司已經支付的研究和開發費用。因此,該公司並沒有根據一個重要的融資部分的影響調整其收入。
研發成本
研究和開發費用按已發生的費用計算,除非將來在其他研究和開發項目中有替代用途或其他用途。研究和開發費用包括工資和福利、基於庫存的補償費用、實驗室用品和設施相關的間接費用、外部承包服務,包括臨牀試驗費用、臨牀材料和臨牀前材料的製造和工藝開發費用、研究費用、許可和合作協議下的開發里程碑付款以及其他諮詢服務。
該公司為第三方服務提供商開展的研究和開發活動估算成本,包括進行臨牀前研究和臨牀試驗,以及合同製造活動。該公司根據所提供但尚未開具發票的估計服務,記錄研究與開發活動的估計費用,並將這些費用包括在應計費用和其他應付款項中,列在合併後的資產負債表中,並在合併後的業務報表中列入研究與開發費用。本公司根據與其第三方服務提供商訂立的協議,根據對已完成工作的估計等因素計算這些費用。當實際成本為人所知時,公司會調整其應計負債。本公司未經歷應計負債與實際成本之間的任何重大差異。然而,實際服務的狀況和時間、登記的病人人數、病人註冊率和被激活的地點的數量可能與公司的估計有所不同,從而導致今後期間的費用調整。這些估計中的變化會對公司的應計項目產生重大變化,從而對公司的經營業績產生重大影響。
研究與發展税收激勵
根據澳大利亞工業研究和發展税收激勵計劃,該公司有資格從澳大利亞税務局(“ATO”)獲得可退還的現金税收獎勵或以非現金税收獎勵形式的應税抵免。根據公司必須遵守的具體標準,本公司可享受退還現金税獎勵。具體來説,公司的年營業額必須少於2000萬澳元,不能由所得税豁免實體控制。可退還的現金税獎勵被確認為在獲得權利並被認為是可以收取的資金的情況下,減少研究和開發費用。税收優惠是以澳元計算的,因此,在每個報告日,相關的應收賬款被重新計量為美元。公司也可以在年營業額超過限額的年份內以非現金税收獎勵的形式獲得應税抵免。公司從每個資產負債表日期起,根據税收優惠計劃評估其資格,並根據最新和相關數據進行權責發生制和相關調整。
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每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是,將公司淨虧損除以在此期間未發行的普通股和交易所認股權證的加權平均數量,而不考慮可能稀釋的證券。根據會計準則編纂主題260每股收益,交易所認股權證包括在計算每股基本淨虧損中,因為行使價格可以忽略不計,而且這些權證在最初發行日期後完全歸屬並可行使。稀釋後每股淨虧損與每股基本淨虧損相同,因為考慮到公司在每一時期的淨虧損,潛在稀釋證券的效果是反稀釋的。有關交易所認股權證的補充資料,請參閲附註10.股東權益。
最近通過的會計公告
2018年8月,FASB發佈了ASU第2018-13號“公允價值計量”(主題820)-對公允價值計量披露要求的修改,修改了公允價值計量的披露要求,旨在提高披露的有效性,包括考慮成本和效益。該公司於2020年1月1日採用了這一指導方針。本指南的通過對公司的合併財務報表或披露沒有重大影響。
2018年11月,FASB發佈了ASU第2018-18號,“合作安排”(主題808):澄清主題808和主題606之間的互動,目的是澄清在何種情況下合作安排中的某些交易應根據收入確認標準進行核算。當協作安排參與者是帳户單位中的客户時,協作安排參與者之間的某些交易應作為asc主題606下的收入入賬。本指南適用於2019年12月15日以後開始的財政年度和中期。該公司於2020年1月1日採用了這一指導方針。本指南的通過對公司的合併財務報表和披露沒有重大影響。
最近發佈的截至2020年3月31日尚未通過的會計公告
2016年6月,金融服務委員會發布了第2016-13號ASU-“金融工具-信貸損失”(主題326),目的是向財務報表用户提供關於報告實體在每個報告日持有的金融資產預期信貸損失的更有用信息。新標準以一種需要考慮更廣泛的合理和可支持的前瞻性信息來估計所有預期信貸損失的方法取代了現有的損失損失方法。本指南最初適用於2019年12月15日以後的財政年度和中期,允許在財政年度及早採用,2018年12月15日以後的期中期允許採用。2019年11月,FASB發佈了ASU編號2019-10,“金融工具-信貸損失”(主題326)、“衍生工具和套期保值”(主題815)和“租約”(主題842):生效日期,將ASU第2016-13號號的強制性生效日期修正為2022年12月15日以後的財政年度和中期。該公司目前正在評估這一新指南對其合併財務報表和披露的影響。
2019年12月,FASB發佈了第2019-12號ASU,“所得税”(主題740):簡化所得税會計,消除了某些例外情況,並修正了現行所得税指南中的某些要求,以放寬會計要求。本指南適用於財政年度和這些財政年度內的中期,從2020年12月15日開始,必須追溯適用。公司目前正在評估這一新指南對其合併財務報表和披露的影響。
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目錄
注3.許可和協作協議
協議條款
2017年5月26日,該公司與強生公司的Janssen製藥公司之一Janssen生物技術公司(“Janssen”)簽訂了獨家許可證和合作協議(“Janssen許可證和合作協議”),以開發、製造全世界用於治療克羅恩病(CD)和潰瘍性結腸炎(“UC”)的PTG-200並將其商業化。Janssen是強生創新公司的關聯方,JJDC公司是該公司的重要股東,Janssen公司和Janssen公司都是強生公司的子公司。PTG-200是該公司目前正在開發的口服腸限制白細胞介素23受體(“IL-23R”)拮抗劑候選藥物。Janssen許可證和合作協議於2017年7月13日生效。該協議生效後,該公司收到詹森公司提供的5 000萬美元的預付現金付款。
根據Janssen許可證和合作協議,該公司授予Janssen全球獨家許可證,用於開發、製造和商業化PTG-200和相關的IL23R拮抗劑化合物,用於所有適應症,包括CD和UC。該公司自費負責進行PTG-200的第一階段臨牀試驗,Janssen負責在CD中對PTG-200進行第二階段臨牀試驗,包括提交美國調查新藥申請(IND)。第二階段臨牀試驗的開發費用由雙方在80/20的基礎上分攤,Janssen承擔更大的份額。Janssen於2019年第二季度提交了一份PTG-200光盤IND,於2019年7月生效。該公司在2019年第四季度與Janssen一起啟動了PTG-200光盤的第二階段臨牀研究。
公司對Janssen許可證和協作協議進行了修正(“第一修正案”),自2019年5月7日起生效。第一修正案建立在該公司與Janssen正在進行的PTG-200開發合作的基礎上,並且在第一修正案生效後,該公司有資格從Janssen那裏獲得2 500萬美元的付款,這筆款項是在2019年第二季度收到的。第一修正案擴大了Janssen許可證和合作協議的範圍,支持研究工作,以識別和開發第二代IL-23R拮抗劑(“第二代化合物”)。
作為第一修正案中增加的服務的一部分,janssen將支付與從第二代研究項目到第一階段研究的臨牀前候選人有關的某些費用和里程碑,包括為公司一定數量的全職同等僱員(“ftes”)提供一定時間的資金。該公司將支付第一階段第二代化合物第一階段研究費用的100%,第二代和第三代化合物第一階段研究費用的50%;此後,詹森公司將支付任何進一步的第一階段開發費用的100%。第二代化合物的第二階段臨牀試驗的開發費用由雙方在80/20的基礎上分攤,Janssen承擔了更大的份額。該公司的第一階段和第二階段開發成本也受到總開支上限的限制。在2019年12月,該公司有資格獲得500萬美元的付款,這是由於成功地提名了第二代開發大院,並於2020年第一季度收到。在完成第一階段第二代大院的研究時,該公司將有資格獲得750萬美元的里程碑付款。
在第一修正案生效之前,該公司有資格在Janssen提交Ind時獲得一筆2 500萬美元的里程碑付款。這一數額被認為是有限的,直到公司有資格從Janssen那裏得到2 500萬美元的付款。向公司支付的研究和開發服務通常是在提供服務或提供資產時收取的,包括研究活動和第一階段和第二階段的開發活動。詹森向該公司支付20%的第二階段開發費用,因為費用是由詹森承擔的。里程碑付款是在實現相關里程碑之後收到的。
根據第一修正案,該公司將有資格獲得臨牀開發、管理和銷售里程碑,如果和實現的話,以及/或支付與Janssen為維持或擴大其許可證權利而進行的選舉有關的款項。下一筆預期付款是根據第2a期臨牀試驗結果支付5 000萬美元,具體如下:
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目錄
· |
Janssen可在收到CD第2a期臨牀試驗結果後選擇將PTG-200提前進入第2b階段,支付5 000萬美元的維持費(“修改後的優先選擇選舉”);或 |
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janssen將支付5000萬美元的里程碑付款後,在第一階段2b臨牀試驗的第二代產品的第三位患者。 |
janssen還可以選擇在ptg-200或第二代產品的第2b階段完成日期之後,通過支付5,000萬美元的付款(“修正後的第二選擇-在選舉”)獲得全球範圍內的獨家商業權利。以前,第一次和第二次選擇付款分別為1.25億美元和2億美元。如果詹森不對PTG-200或第二代大院進行修改後的第二次選任選舉,簡森許可證和合作協議將終止。
該公司還將有資格獲得某些額外的里程碑付款,包括在第三階段CD臨牀試驗會議上支付1億美元或在第三階段CD臨牀試驗中支付1.15億美元,在第三階段CD臨牀試驗中支付1.15億美元,以滿足第二代化合物的主要臨牀終點。
根據第一修正案,該公司將有資格獲得從中個位數到百分之十不等的淨產品銷售的分級版税。根據第一修正案的條款,該公司將有資格獲得高達10億美元的研究、開發、監管和銷售里程碑。
“Janssen許可和協作協議”一直有效,直到專利和監管期滿後專利使用費義務停止為止,除非提前終止。在Janssen許可證和協作協議終止後,所有權利都恢復給該公司,在某些情況下,如果在正在進行的臨牀試驗中終止,Janssen將應要求向該公司提供某些財政和業務支持,以完成這些試驗。
收入識別
公司的結論是,經修訂的Janssen許可證和協作協議仍然包含一項單一的性能義務,包括開發許可證;第二代化合物研究服務;PTG-200和潛在的第二代化合物的第一階段開發服務;該公司與PTG-200的第二階段開發至2a階段的相關服務;該公司與第二代產品開發第二階段相關的服務,直到第二階段病人服用第二階段的藥物為止;以及公司應詹森的要求提供的所有其他此類服務,以支持PTG-200的開發、第二代研究服務或第二代化合物的開發。該公司的結論是,修正後的第一選擇選舉和修正後的第二選擇選舉選項不被視為實質性權利。
公司認定,許可證與協議範圍內增加的研究和開發服務沒有區別,因為增加的研究和開發服務大大增加了知識產權的效用。該公司還確定,剩餘的研究和開發服務與開發許可證第一修正案前的協議所包含的部分交付的聯合承諾和PTG-200服務,包括複合供應和其他服務沒有區別。因此,第一修正案被視為原Janssen許可和協作協議的一部分。第一修正案被認為是在最初的Janssen許可和合作協議下的服務擴展,對收入進行了累積的跟蹤調整。自“第一修正案”生效之日起,該公司根據修正後的“Janssen許可證與協作協議”計算了經調整的累積收入,更新了將收到的增量考慮的交易價格,扣除將支付給Janssen的增量開發費用償還款,並按更新的百分比完成,導致2019年12月31日終了年度記錄的累計調整減少了940萬美元的收入。
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{Br}合同期限的定義是指合同當事人享有可強制執行的權利和義務的期限。為了確認收入,該公司決定,經修訂的Janssen許可證和協作協議的有效期自2017年7月13日起生效,至ptg-200 2a期結束時終止,或在第二代化合物2b期的第三名病人服用後終止。
公司使用最有可能的金額方法來估計交易價格中包含的可變考慮因素。第一修正案之後的可變考慮包括未來里程碑付款和Janssen為商定服務支付的費用分攤,由第二階段開發費用償還給Janssen抵消。Janssen支付的費用與公司在合同期限內為第二階段活動商定的服務有關,這筆費用包括在交易價格中,數額相當於這些活動預算費用的80%,主要包括內部全職工作和第三方合同費用。向Janssen支付的費用分攤涉及Janssen在合同期限內為第二階段活動商定的服務,而不是Janssen轉讓給公司的單獨服務。因此,支付給Janssen的價款被記作交易價格的減少。
該公司確定,截至2020年3月31日,Janssen許可證和協作協議的交易價格為1.136億美元,比截至2019年12月31日的1.129億美元交易價格增加了70萬美元。為了確定交易價格,公司對合同期間收到的所有付款進行了評估,扣除了第二階段開發費用償還額,預計將支付給Janssen。該公司確定,交易價格包括5 000萬美元的前期付款、第一修正案生效後收到的2 500萬美元付款、成功提名第二代大院所引發的500萬美元付款、1 830萬美元Janssen為PTG-200階段第二階段服務和第二代複合研究費用及其他服務償還的費用,以及1 530萬美元的估計可變報酬,其中包括完成第二代大院第一階段研究的750萬美元里程碑付款。該公司評估了交易價格的可變部分是否應受到限制,以確保不太可能在2020年3月31日以累積方式確認的收入出現重大逆轉。該公司的結論是,可變價格限制不會進一步降低截至2020年3月31日的估計交易價格。在完成第2b階段活動後,公司將有資格獲得的額外的潛在開發、監管和銷售里程碑付款目前不在為確認收入而界定的合同條款範圍之外,因此被排除在交易價格之外。
公司在每個報告期結束時重新評估交易價格,包括可變的考慮因素,當不確定事件得到解決或情況發生其他變化時。公司和Janssen每季度向對方支付必要的費用,以確保每一方承擔其所承擔的全部分擔費用的合同份額。
公司採用基於成本的投入方法來衡量比例績效,並計算相應的收入數額來確認。在採用基於成本的收入確認方法時,公司使用相對於預期成本的實際成本來履行合併的履約義務。這些成本主要包括內部FTE努力和第三方合同成本。當公司履行其業績義務時,收入將根據實際發生的成本佔估計成本總額的百分比予以確認。一種基於成本的收入確認輸入方法要求管理層對成本進行估算,以完成公司的業績義務。公司認為,這是衡量進展的最佳指標,因為其他衡量標準並不能反映公司如何將其業績義務轉移給Janssen。在作出這種估計時,需要作出重大判斷,以評價與費用估計有關的假設。為完成公司的履約義務而對估計費用的修訂所產生的累積影響將記錄在所確定的變化和數額可以合理估計的時期內。這些假設和估計數的重大變化可能會對今後確認的收入的時間和數額產生重大影響。
在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月中,該公司確認許可證和協作收入分別為360萬美元和160萬美元,這主要與基於比例業績確認的Janssen許可證和協作協議的交易價格有關。
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下表列出公司合同資產和負債在所列期間的變動情況(千):
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平衡 |
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平衡 |
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截至2020年3月31日止的三個月 |
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週期 |
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加法 |
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扣減 |
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週期 |
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合同資產: |
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可從合作伙伴相關方收到 |
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$ |
5,955 |
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$ |
1,509 |
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$ |
(5,012) |
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$ |
2,452 |
合同資產相關方 |
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$ |
800 |
|
$ |
342 |
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$ |
— |
|
$ |
1,142 |
合同負債: |
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遞延收入相關方 |
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$ |
41,530 |
|
$ |
1,850 |
|
$ |
(4,335) |
|
$ |
39,045 |
支付給合作伙伴相關方的款項 |
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$ |
1,262 |
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$ |
676 |
|
$ |
(822) |
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$ |
1,116 |
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平衡 |
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平衡 |
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截至2019年3月31日止的三個月 |
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週期 |
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加法 |
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扣減 |
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週期 |
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合同資產: |
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可從合作伙伴相關方收到 |
|
$ |
2,042 |
|
$ |
1,726 |
|
$ |
(4) |
|
$ |
3,764 |
合同資產相關方 |
|
$ |
2,545 |
|
$ |
— |
|
$ |
(1,248) |
|
$ |
1,297 |
合同負債: |
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遞延收入相關方 |
|
$ |
8,223 |
|
$ |
342 |
|
$ |
(1,564) |
|
$ |
7,001 |
支付給合作伙伴相關方的款項 |
|
$ |
1,061 |
|
$ |
150 |
|
$ |
— |
|
$ |
1,211 |
在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內,公司確認每個期間的收入為120萬美元,其中包括每個期間開始時遞延收入合同負債餘額中的數額。獲得或履行合同的任何費用都沒有資本化。
注4.公允價值計量
金融資產和負債按公允價值入賬。公允價值會計準則為公允價值計量提供了一個框架,明確了公允價值的定義,擴大了公允價值計量的披露範圍。公允價值是指在報告日市場參與者之間有秩序的交易中出售資產或為轉移負債(退出價格)而支付的價格。會計準則建立了一個三級層次結構,按以下順序排列在公允價值計量方法中所使用的投入:
1級投入是活躍市場中相同資產或負債在計量日的未調整報價。
第2級-投入(第1級所列報價除外)可通過計量日與市場數據的相關性以及工具預期壽命的長短,直接或間接地觀察資產或負債。
第三級-輸入反映了管理層對市場參與者在計量日對資產或負債定價時將使用的最佳估計值。考慮到評估技術固有的風險和模型輸入所固有的風險。
在確定公允價值時,公司利用報價、經紀人或交易商報價或估價技術,最大限度地利用可觀察的投入,儘量減少使用不可觀測的投入,並在評估公允價值時考慮對手信用風險。
15
目錄
下表列出了利用上述投入確定的公司金融資產的公允價值(千)。
|
|
2020年3月31日 |
||||||||||
|
|
1級 |
|
2級 |
|
3級 |
|
共計 |
||||
資產: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貨幣市場基金 |
|
$ |
45,644 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
$ |
45,644 |
商業票據 |
|
|
— |
|
|
39,563 |
|
|
— |
|
|
39,563 |
公司債務證券 |
|
|
— |
|
|
13,288 |
|
|
— |
|
|
13,288 |
美國財政部和機構債券 |
|
|
— |
|
|
17,531 |
|
|
— |
|
|
17,531 |
金融資產總額 |
|
$ |
45,644 |
|
$ |
70,382 |
|
$ |
— |
|
$ |
116,026 |
|
|
2019年12月31日 |
||||||||||
|
|
1級 |
|
2級 |
|
3級 |
|
共計 |
||||
資產: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
貨幣市場基金 |
|
$ |
12,964 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
$ |
12,964 |
商業票據 |
|
|
— |
|
|
44,282 |
|
|
— |
|
|
44,282 |
公司債務證券 |
|
|
— |
|
|
33,662 |
|
|
— |
|
|
33,662 |
美國財政部和機構債券 |
|
|
— |
|
|
40,810 |
|
|
— |
|
|
40,810 |
金融資產總額 |
|
$ |
12,964 |
|
$ |
118,754 |
|
$ |
— |
|
$ |
131,718 |
公司的商業票據、公司債務證券以及美國國庫券和機構證券被歸類為二級證券,因為它們是根據活躍市場中類似工具的市場報價、非活躍市場中相同或類似工具的報價以及所有重要投入都可在市場上觀察到或可被可觀測的市場數據基本上整個資產期內證實的基於模型的估值技術來估價的。
其他金融工具的公允價值
公司的長期債務被歸類為二級債務,其賬面價值接近公允價值,因為截至2020年3月31日,公司的信用價值或流動性狀況沒有顯著變化。
注5.現金等價物和有價證券
現金等價物和有價證券
現金等價物和有價證券包括以下(千):
|
|
2020年3月31日 |
||||||||||
|
|
攤銷 |
|
格羅斯未實現 |
|
|
||||||
|
|
成本 |
|
收益 |
|
{br]損失 |
|
公允價值 |
||||
貨幣市場基金 |
|
$ |
45,644 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
$ |
45,644 |
商業票據 |
|
|
39,576 |
|
|
3 |
|
|
(16) |
|
|
39,563 |
公司債務證券 |
|
|
13,289 |
|
|
2 |
|
|
(3) |
|
|
13,288 |
美國財政部和機構債券 |
|
|
17,508 |
|
|
24 |
|
|
(1) |
|
|
17,531 |
現金等價物和有價證券總額 |
|
$ |
116,017 |
|
$ |
29 |
|
$ |
(20) |
|
$ |
116,026 |
被歸類為: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
58,728 |
有價證券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
57,298 |
現金等價物和有價證券總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
116,026 |
16
目錄
|
|
2019年12月31日 |
||||||||||
|
|
攤銷 |
|
格羅斯未實現 |
|
|
||||||
|
|
成本 |
|
收益 |
|
{br]損失 |
|
公允價值 |
||||
貨幣市場基金 |
|
$ |
12,964 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
$ |
12,964 |
商業票據 |
|
|
44,284 |
|
|
2 |
|
|
(4) |
|
|
44,282 |
公司債務證券 |
|
|
33,653 |
|
|
11 |
|
|
(2) |
|
|
33,662 |
美國財政部和機構債券 |
|
|
40,798 |
|
|
14 |
|
|
(2) |
|
|
40,810 |
現金等價物和有價證券總額 |
|
$ |
131,699 |
|
$ |
27 |
|
$ |
(8) |
|
$ |
131,718 |
被歸類為: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
31,707 |
有價證券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
100,011 |
現金等價物和有價證券總額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
131,718 |
截至2020年3月31日和2019年12月31日持有的所有有價證券的合同期限均不足一年。在報告所述期間,有價證券沒有實質性實現收益或已實現損失。該公司的投資沒有遭受任何實質性信貸損失。
注6.應計費用和其他應付款
應計費用和其他應付款項如下(千):
|
|
3月31日, |
|
12月31日, |
||
|
|
2020 |
|
2019 |
||
累計臨牀和研究相關費用 |
|
$ |
8,956 |
|
$ |
7,232 |
應計僱員相關費用 |
|
|
1,731 |
|
|
4,637 |
應計專業服務費 |
|
|
725 |
|
|
301 |
應付應計利息 |
|
|
68 |
|
|
68 |
其他 |
|
|
136 |
|
|
122 |
應計費用和其他應付款總額 |
|
$ |
11,616 |
|
$ |
12,360 |
注7.研究協作和許可協議
2013年10月,該公司的前合作伙伴決定放棄與該公司的合作方案,並根據該公司與該前合作伙伴之間的協議條款,選擇承擔該產品開發和商業化的責任。當前合作伙伴放棄時,它將與合作產生的產品有關的某些知識產權轉讓給本公司。支付給合作伙伴的里程碑款項在支出期間作為研發費用入賬。在截至2020年3月31日或2019年3月31日的三個月內,本協議未記錄任何研究和開發費用。
注8.政府項目
研究與發展税收激勵
在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內,該公司確認了30萬澳元(20萬美元)和60萬澳元(40萬美元),作為與ATO的研究和開發現金税收獎勵有關的研究和開發費用的減少。截至2020年3月31日,研究和發展税收獎勵應收金額為30萬澳元(20萬美元)。截至2019年12月31日,未收到研發税獎勵。
17
目錄
小型企業創新研究(“SBIR”)資助
該公司已收到國家衞生研究院(“NIH”)的SBIR贈款,以支持針對其產品候選人的研究。公司確認,當與贈款有關的費用已經發生,並且贈款資金按合同方式從NIH到期時,研究和開發費用就會減少。該公司在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月中分別減少了30萬美元和20萬美元的研發費用。截至2020年3月31日和2019年12月31日,該公司分別記錄了30萬美元的應收賬款,以反映按合同應付給公司的贈款項下發生的合格費用。這筆應收款項包括在合併資產負債表上的預付費用和其他流動資產中。
注9.債務
2019年10月30日,公司簽訂了一項信貸和安全協議,日期為2019年10月30日(“截止日期”),由MidCap金融信託公司作為貸款人、硅谷銀行作為貸款人、不時作為貸款人的另一方硅谷銀行簽訂,以及MidCap金融信託公司作為行政代理人和抵押品代理人(“定期貸款信貸協議”)(“定期貸款信貸協議”),提供5 000萬美元的定期貸款安排。“定期貸款信貸協議”規定:(1)截止日期,定期貸款本金總額為1,000萬美元;(2)根據公司的選擇,在2020年12月31日之前,增加2,000萬美元的定期貸款安排,但須滿足某些條件,包括臨牀里程碑成就;(3)根據公司的選擇,在2021年9月30日之前,增加2,000萬美元的定期貸款設施,但須滿足某些條件,包括臨牀里程碑成就(統稱為“定期貸款”)。公司打算將定期貸款的收益用於一般公司用途。
定期貸款須按定期貸款信貸協議的每一筆資金收取0.25%的起始費,並按最優惠利率加2.91%的年利率計算利息,最優惠利率下限為4.94%。公司將只支付24個月的定期貸款利息,然後支付24個月的本金和利息。根據公司的選擇,公司可以全部或部分預付定期貸款的未償本金餘額,但如果提前還款是通過幷包括截止日期的一週年,則為預付保費的3.0%,如果預付款發生在截止日期一週年之後,則為預付金額的2.0%,包括截止日期的兩週年,以及在截止日期兩週年後和2023年10月1日之前預付的任何金額的1.0%。貸款人預付的定期貸款金額的2.85%的額外費用,將在提前償還或償還定期貸款時支付。
{Br}定期貸款信貸協議要求公司在任何時候保持至少35%未償還定期貸款的現金和現金等價物,並根據定期貸款信貸協議的條款,以公司所有資產的完善擔保權益作為擔保,但知識產權和某些其他習慣上被排除在外的財產除外。定期貸款信用協議包含其他契約,這些契約限制了公司的能力及其子公司執行某些行動的能力,包括不支付股息的義務和在一定門檻以上保持不受限制的現金餘額、不發生重大不利變化、不發生控制變更以及其他習慣上的肯定和消極契約。違反任何契約條款將導致公司違約。定期貸款信貸協議包括一項條款,允許放款人在發生某些違約事件時加速還款。截至2020年3月31日,該公司遵守了債務契約,沒有發生違約事件,發生違約事件的可能性被認為是遙遠的。
18
目錄
截至2020年3月31日,該公司的長期債務餘額如下(千美元):
|
|
|
{Br}年度 |
|
3月31日, |
|
|
12月31日, |
||
|
|
|
利率 |
|
2020 |
|
|
2019 |
||
定期貸款(2023年10月1日到期) |
|
|
7.85% |
|
$ |
10,000 |
|
|
$ |
10,000 |
債務發行成本,減除攤銷後的費用 |
|
|
|
|
|
(208) |
|
|
|
(222) |
應計最後付款費 |
|
|
|
|
|
40 |
|
|
|
16 |
長期債務淨額 |
|
|
|
|
$ |
9,832 |
|
|
$ |
9,794 |
截至2020年3月31日和2019年12月31日,債券發行成本的賬面價值分別為208,000美元和22.2萬美元,是從長期債務的賬面金額中直接扣除的。在截至2020年3月31日的三個月中,2.1萬美元的債務發行成本被攤銷,並在業務報表中確認為利息支出。此外,在經營報表中確認了2.4萬美元的累計最終支付費用為利息費用,並將其列入截至2020年3月31日的三個月的長期債務賬面。截至2020年3月31日的三個月內,長期債務的實際利率為9.77%。
下表彙總了公司截至2020年3月31日的最低未來債務支付義務,包括本金和最終支付費用(單位:千):
截至12月31日的年度: |
|
量 |
|
2020(剩餘9個月) |
|
$ |
— |
2021 |
|
|
833 |
2022 |
|
|
5,000 |
2023 |
|
|
4,452 |
共計 |
|
$ |
10,285 |
注10.股東權益
2017年9月,該公司向證券交易委員會提交了一份關於表格S-3的登記聲明(檔案號333-220314),該文件於2017年10月5日宣佈生效,並允許公司發行和出售其普通股、優先股和某些債務證券的最高總髮行價為2億美元(“2017年表格S-3”)。在2億美元的最高總髮行價中,最高可達5000萬美元,並可根據銷售協議(“2017年銷售協議”)根據“atm”(Atm)融資設施發行和出售。2017年銷售協議於2019年終止。在截至2019年3月31日的三個月內,該公司沒有根據2017年銷售協議出售普通股。截至2020年3月31日,仍有7200萬美元的普通股根據2017年表格S-3出售。
2018年8月,該公司與某些經認可的投資者(每個投資者、一名“投資者”和共同的“投資者”)簽訂了一項證券購買協議,根據該協議,公司以每股8.00美元的價格出售了2 750 000股普通股,淨收益總額為2 170萬美元,扣除了公司應支付的發行費用。在同時進行的私人配售中,公司發行了投資者認股權證,總共購買了2,750,000股普通股(每種股票都是“權證”,集體是“認股權證”)。每一張證可在2018年8月8日至2023年8月8日期間行使。購買公司普通股的認股權證的行使價格為每股10.00美元,購買公司普通股的認股權證的行使價格為每股15.00美元。如認股權證所述,在行使認股權證時可發行的普通股(“權證股”)的行使價格和數量,如發生任何股票分紅和分拆、反向分拆、資本重組、重組或類似交易,均須作調整。在某些情況下,認股權證可在“無現金”的基礎上行使。在發行和出售普通股和認股權證方面,公司授予投資者
19
目錄
關於認股權證和權證股份的某些登記權利。根據“會計準則”編纂主題480,將普通股和認股權證歸類為權益,將負債與權益區分開來(“ASC 480”),交易淨收益記作額外已付資本的貸項。截至2020年3月31日,所有認股權證均未執行。
2018年12月,公司與一名投資者及其附屬公司(“交易所股東”)簽訂了一項交易所協議(“交易所協議”),根據該協議,公司交換了公司普通股1,000,000股的總計1,000,000股,每股面值為0.00001美元,由交易所股東持有,以購買1,000,000股普通股(如發生任何股利和分紅、反轉股票、資本重組、重組或類似交易,則須作出調整,如交易所認股權證所述),行使價格為每股0.00001美元。交易所認股權證自發行之日起滿十年。交易所認股權證可在到期前的任何時間行使,但如交易所股東在行使該認股權證後,可實益地持有公司普通股的9.99%以上,則交易所權證不得由交易所股東行使,但有某些例外情況除外。根據“會計準則”編纂主題505,股權,公司將普通股的留存記錄為已發行普通股的減持,並在發行日按交易所認股權證的公允價值借記額外已付資本的借方。根據ASC 480,交易所認股權證被歸類為股權,而這些權證的公允價值被記作額外已付資本的貸方,不受重估。由於交易所認股權證的行使價格微乎其微,公司決定在發行日期,該交易所認股權證的公允價值與已退休股票的公允價值大致相同。2019年第二季度,交易所認股權證購買600只, 淨行使了1000股股票,發行了599,997股普通股。截至二零二零年三月三十一日,共有四十萬份外匯基金認股權證仍未行使。
在2019年10月,公司就S-3表格(檔案號333-234414)提交了一份登記聲明,該表格於2019年11月22日宣佈生效,並允許公司以其普通股、優先股、債務證券和認股權證的最高總髮行價2.5億美元為限(“2019表格S-3”)。根據公司於2019年11月27日簽訂的銷售協議(“2019年銷售協議”),最高總價2.5億美元的最高發行價最多可達7 500萬美元,並可根據ATM融資設施發行和出售。截至2020年3月31日,沒有根據2019年表格S-3或2019年銷售協議提供、發行或出售普通股、優先股、債務證券或認股權證。
注11.股權計劃
股權激勵計劃
2016年7月,公司董事會和股東批准了公司2016年股權激勵計劃(“2016年計劃”),以取代2007年股票期權計劃。“2016年計劃”由董事會或董事會任命的一個委員會管理,該委員會決定授予的獎勵類型,包括受裁決的股份數量、行使價格和歸屬時間表。根據“2016年計劃”發放的獎勵不遲于贈款之日起滿十年。截至2020年3月31日,根據“2016年計劃”,共有632,901股可供發行。
誘導計劃
2018年5月,公司董事會批准了2018年誘導計劃,這是一項非股東批准的股票計劃,根據該計劃,它保留並授權至多750 000股公司普通股股份,以便在“納斯達克上市規則”第5635(C)(4)條所指的範圍內,將期權和限制性股票單位獎勵給以前不是公司僱員或董事的人,或在一段真正的非僱傭期之後,作為這類人進入公司工作的誘因材料。2018年誘導計劃由董事會或董事會賠償委員會管理,該委員會確定應給予的獎勵類型,包括受獎勵的股份數量、行使價格和歸屬時間表。根據“2018年獎勵計劃”發放的獎勵不遲于贈款之日起滿十年。二零二零年二月十八日,委員會賠償委員會批准修訂及重述
20
目錄
2018年的誘導計劃(“經修正和恢復的誘導計劃”)規定保留公司普通股的另外50萬股,以便根據修訂後的誘導計劃發行。截至2020年3月31日,根據經修訂和恢復的誘導計劃,共有780,000股可供發行。
股票期權
公司股權激勵和激勵計劃下的股票期權活動列示如下:
|
|
|
|
|
||||||
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|
|
|
加權- |
|
加權- |
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||
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|
|
{br]平均 |
|
{br]平均 |
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|
{br]練習 |
|
{br]剩餘 |
|
集料 |
||
|
|
選項 |
|
價格 |
|
[br]合同 |
|
{br]本徵 |
||
|
|
傑出 |
|
分享 |
|
壽命(年份) |
|
值(1) |
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
(以百萬計) |
|
2019年12月31日的結餘 |
|
3,681,521 |
|
$ |
11.64 |
|
7.78 |
|
|
|
授予的選項 |
|
977,600 |
|
|
7.78 |
|
|
|
|
|
選項 |
|
(29,167) |
|
|
1.50 |
|
|
|
|
|
選項被沒收 |
|
(52,367) |
|
|
11.85 |
|
|
|
|
|
2020年3月31日的結餘 |
|
4,577,587 |
|
$ |
10.87 |
|
8.06 |
|
$ |
2.2 |
可行使的選項-2020年3月31日 |
|
2,167,161 |
|
$ |
11.90 |
|
6.84 |
|
$ |
2.2 |
已獲批准和預期可歸屬的期權-2020年3月31日 |
|
4,577,587 |
|
$ |
10.87 |
|
8.06 |
|
$ |
2.2 |
(1) |
綜合內在價值計算為期權的行使價格與公司普通股在2020年3月31日收盤價之間的差額。這項計算不包括在2020年3月31日公司普通股收盤價高於收盤價的期權。 |
在截至2020年3月31日的三個月內,授予僱員的普通股基礎期權的加權平均贈款日公允價值估計為每股5.01美元。
股票期權估價假設
僱員股票期權獎勵的公允價值是在授予之日使用Black-Schole期權定價模型估算的,假設如下:
|
|
截至3月31日止的三個月, |
||
|
|
2020 |
|
2019 |
預期任期(以年份為單位) |
|
5.27 - 6.08 |
|
6.02 - 6.08 |
預期波動率 |
|
72.1% - 73.8% |
|
62.2% - 62.6% |
無風險利率 |
|
0.59% - 1.44% |
|
2.45% - 2.58% |
股息收益率 |
|
— |
|
— |
在確定授予的期權的公允價值時,公司使用下面討論的Black-Schole期權定價模型和假設。每一種輸入都是主觀的,預期波動通常需要有重大的判斷才能確定。
預期期限-公司的預期期限代表公司授予的期權預計尚未完成的期間,並使用簡化方法確定(基於歸屬日期至合同期限結束之間的中點)。本公司歷史資料有限,發展合理
21
目錄
對其股票期權授予的未來行使模式和離職後僱用行為的期望。
預期波動率-在2020年1月1日之前,公司的預期波動率是根據可比上市生物製藥公司在等於股票期權授予的預期期限內的平均波動率估算的。從2020年1月1日開始,公司的預期波動率是根據可比上市生物製藥公司在等於股票期權授予的預期期限內的平均波動率的75%和自2016年8月首次公開發行以來公司股價波動率的25%估算的。
無風險利率-無風險利率是以美國國債零息票發行為基礎,在批出期內與預期期權期限相對應。
預期股息-公司從未就其普通股支付過股息,也沒有計劃對其普通股支付股息。因此,該公司使用的預期股息收益率為零。
受限股票單位
公司股權激勵計劃下的限制性股活動列示如下:
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{br]加權 |
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{br]平均 |
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批准日期 |
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股份 |
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公允價值 |
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2019年12月31日 |
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278,482 |
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$ |
10.08 |
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|
142,000 |
|
|
7.80 |
{br] |
|
(131,147) |
|
|
9.52 |
被沒收 |
|
(9,338) |
|
|
9.35 |
2020年3月31日未獲授權 |
|
279,997 |
|
$ |
9.21 |
員工股票購買計劃
{BR}2016年“僱員股票購買計劃”(“2016 ESPP”)允許符合條件的僱員以折扣的方式購買公司普通股股份,扣除工資最多為其合格薪酬的15%。在每個發行期結束時,合資格的僱員可在發行期開始時或在每個適用的購買期結束時,以公司普通股公平市價較低的85%購買股份。在截至2020年3月31日的三個月內,根據2016年ESPP總共發行了56 742股普通股,仍有793 427股可供發行。
基於股票的補償
基於股票的賠償費用總額如下(千):
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|
截至3月31日止的三個月, |
||||
|
|
2020 |
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2019 |
||
研究與開發 |
|
$ |
1,066 |
|
$ |
1,122 |
一般和行政 |
|
|
982 |
|
|
857 |
基於股票的補償費用總額 |
|
$ |
2,048 |
|
$ |
1,979 |
截至2020年3月31日,未確認的股票補償費總額約為1,620萬美元,公司預計將在約3.1年的加權平均期間內予以確認。
注12.所得税
公司在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月中記錄的所得税支出為20萬美元,分別為0.9%和1.3%。所得税費用
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目錄
截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月主要涉及外國所得税。該公司在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內的實際所得税税率與該公司21%的聯邦法定税率不同,主要是因為其在美國的損失由於充分的估價津貼地位和外國税收的減少而無法受益。
2020年3月27日,“冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法”(“關懷法”)頒佈並簽署成為法律,以應對冠狀病毒大流行。公認會計原則要求在包括頒佈日期在內的報告期內承認新立法的税收影響。“關愛法”包括對有利於商業實體的税收規定的修改,並對2017年“減税和就業法”作了某些技術修正。對企業的減税措施包括五年淨營業虧損回籠、暫停從2017年12月31日起的納税年度中產生的應納税損失的80%的年度扣除限額、改變利息的可扣減性、加快替代最低税收抵免、減免工資税、對財政年度納税人淨營業虧損結轉的技術修正,並允許加速扣減合格的改善財產。“關愛法”還提供了其他非税福利,以幫助那些受大流行病影響的人。該公司評估了“關愛法”的影響,並確定在截至2020年3月31日的三個月內,所得税規定沒有實質性影響。
注13.每股淨虧損
由於該公司分別在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內出現淨虧損,所有潛在的普通股都被確定為抗稀釋的。下表列出了每股基本和稀釋淨虧損的計算(除股票和每股數據外,以千為單位):
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|
截至3月31日止的三個月, |
||||
|
|
2020 |
|
2019 |
||
分子: |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(20,080) |
|
$ |
(14,103) |
分母: |
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|
|
|
加權平均股票,用於計算每股普通股的淨虧損,包括基本損失和稀釋損失。 |
|
|
27,703,918 |
|
|
24,297,576 |
每股淨虧損,基本損失和稀釋損失 |
|
$ |
(0.72) |
|
$ |
(0.58) |
下列潛在稀釋證券的流通股已排除在所述期間的每股稀釋淨損失計算之外,因為其包含將是反稀釋的:
|
|
截至3月31日止的三個月, |
||
|
|
2020 |
|
2019 |
購買普通股的期權 |
|
4,577,587 |
|
3,772,561 |
普通股認股權證 |
|
2,750,000 |
|
2,750,000 |
限制性股票單位 |
|
279,997 |
|
423,572 |
ESPP股票 |
|
43,557 |
|
40,650 |
共計 |
|
7,651,141 |
|
6,986,783 |
注14.後續事件
2020年5月7日,公司批准了一項有限度的削減部隊計劃,影響到公司大約12%的員工基礎,並通知了受影響的僱員。該公司預計將於2020年第二季度末完成減員計劃。減少部隊計劃的現金支出總額估計為30萬美元,大部分與僱員離職和福利費用有關。
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項目2管理層對財務狀況及經營成果的探討與分析
你應閲讀以下關於我們財務狀況和業務結果的討論和分析,以及本季度報告第一部分第1項(本“季度報告”)所列關於2019年12月31日終了年度的財務狀況和經營結果的討論和分析,以及我們已審計的綜合財務報表及其相關附註,這些都包括在我們於2020年3月10日向證券交易委員會(“SEC”)提交的關於表10-K的年度報告中。
前瞻性語句
本季度報告載有經修正的1933年“證券法”第27A節和經修正的1934年“證券交易法”(“交易法”)第21E節所指的某些前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素,這些因素可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性聲明所表達或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。在某些情況下,你可以用“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“威爾”、“會”等術語來識別前瞻性陳述,以及類似的旨在識別前瞻性陳述的表達。前瞻性聲明反映了我們目前對未來事件的看法,基於假設,並受到風險、不確定因素和其他重要因素的影響。特別是,關於我們項目的潛力、臨牀試驗的時間安排、我們的產品候選產品最終獲得監管批准和商業化的可能性、根據我們的合作協議可能收到的里程碑付款和特許權使用費、未來的運營結果或產生銷售、收入或現金流量的能力,以及最近和不斷髮展的冠狀病毒大流行的影響等,都是前瞻性的陳述。它們涉及超出我們控制或預測能力的風險、不確定性和假設,包括本季度報告第二部分第1A項中討論的風險、不確定性和假設。雖然我們認為這些信息構成了這類陳述的合理基礎,但這種信息可能是有限的,也可能是不完整的。, 我們的聲明不應被解讀為我們對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。考慮到這些風險、不確定性和其他重要因素,你不應該過分依賴這些前瞻性的陳述。此外,前瞻性報表僅代表我們截至本季度報告之日的估計和假設。除非法律規定,我們沒有義務公開更新任何前瞻性聲明,或者更新實際結果可能與任何前瞻性聲明中預期的結果大相徑庭的理由,即使未來有新的信息可用。“主角”的主角標識和其他商標、服務商標和商品名稱都是主人公治療公司的註冊商標和未註冊商標。在美國和其他司法管轄區。
概述
我們是一家臨牀階段生物製藥公司,利用專有技術平臺,發現和開發新的肽基藥物,以解決重大的未滿足的醫療需求,並轉變現有的治療模式的病人。我們有三個不同階段的資產來自於這個平臺的臨牀發展。
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目錄
我們的產品管道
我們的最先進的臨牀資產,PTG-300,是一種正在開發的可注射的七倍殺素模擬物,可用於治療紅細胞增多症、鐵超載和其他血液疾病。庚嗪是調節鐵平衡的關鍵激素,對紅細胞的正常發育至關重要。PTG-300模擬天然激素的作用,但具有更大的效力,溶解度和穩定性。我們在2019年第三季度開始了一項關於疣紅細胞增多症(“PV”)的第二階段研究,並於2020年1月開始了一項關於遺傳性血色素沉着症(HH)的第二階段研究。初步和早期的結果,從我們的初步的第二階段PV的療效數據,從少數患者證明PTG-300的能力,以消除靜脈切開術的需要,通過控制紅細胞壓積水平低於45%的個人基礎上。PTG-300在潛在治療PV方面具有獨特的作用機制,使其能夠在推薦的臨牀指南範圍內降低和維持紅細胞壓積水平,而不會導致頻繁摘除靜脈曲張可能出現的缺鐵現象。我們已經宣佈選擇PV作為我們的第一個跡象,一個潛在的關鍵研究將在2021年開始。我們正在停止發展PTG-300治療β-地中海貧血和骨髓增生異常綜合徵,並將我們的大部分PTG-300的努力轉向PV的適應症,同時也繼續我們對PTG-300在HH的探索。
我們的臨牀資產PTG-200和PN-943是目前正在開發的用於炎症性腸病(IBD)、主要由潰瘍性結腸炎(UC)和克羅恩氏病(CD)構成的胃腸道(GI)疾病的口服藥物,這些藥物阻斷了目前市場上注射的抗體藥物所針對的生物通路。我們的口服穩定肽方法提供有針對性的運送到胃腸道組織室。我們認為,與抗體類藥物相比,這些候選產品具有改善安全性的潛力,因為血液中的暴露量很小,口服給藥增加了方便和依從性,並且有機會更早地採用有針對性的口服療法。因此,如果獲得批准,他們可能改變現有的治療模式的IBD。
PTG-200(亦稱JNJ-67864238)是一種口服給藥的腸內限制白細胞介素-23受體(IL-23R)拮抗劑,用於治療IBD.2017年5月,我們與Janssen生物技術公司簽訂了全球許可和合作協議。(“詹森”),強生公司,共同開發和共同詳細的PTG-200和某些相關化合物的所有適應症,包括IBD。與詹森的協議在2019年5月被修正,通過支持第二代IL-23R對抗者的努力,擴大了合作範圍,觸發了一筆2500萬美元的里程碑付款給我們。在2020年1月,作為擴大研究合作的一部分,我們宣佈鑑定並提名一種口服腸內限制的IL-23R拮抗劑肽作為第二代。
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開發候選人,觸發500萬美元里程碑付款給我們。詳情見本報告其他部分所列精簡合併財務報表附註3。在Janssen的合作下,我們於2019年第四季度在CD中啟動了PTG-200的第二階段臨牀研究。由於冠狀病毒大流行,我們暫停了對完成研究的時間表的指導。
PN-943是一種口服、腸道限制的α-4-β-7(“α4β7”)特異性整合素拮抗劑.我們開發了pn-943作為一種可能更有效的口服傳遞,腸道限制的α4β7的備份化合物ptg-100,我們的第一代口服給藥的α4β7抑制劑正在為治療ibd而開發。在2019年,我們完成了PN-943在健康志願者中的1期單升劑量(SAD)和多次上升劑量(MAD)的臨牀研究,以評估安全性、藥效學和藥效學。藥效學結果表明,與PTG-100相比,PN-943具有較好的耐受性和靶向性,支持Pn-943的高效價。我們於2019年12月為PN-943提交了一份美國IND報告,該報告於2020年1月生效,並預計將在加州大學啟動第二階段概念證明(POC)研究。鑑於冠狀病毒大流行,我們正在繼續審查計劃中的第二階段研究的所有方面,並暫停對研究啟動時間表的指導。一旦條件允許研究對象的安全累積,我們將隨時準備開始這項研究。
我們的臨牀資產都來自我們的專有發現平臺。我們的平臺使我們能夠設計新穎的、結構受限的多肽,保留口服小分子和可注射抗體藥物的關鍵優勢,同時克服它們作為治療劑的許多侷限性。重要的是,限制性肽可以被設計用來緩解傳統肽所固有的基本不穩定性,以允許不同的分娩形式,如口服、皮下、靜脈和直腸。我們繼續使用我們的肽技術平臺,以發現產品的候選目標,在疾病地區的重大未得到滿足的醫療需求。
冠狀病毒對我們業務的影響
由於冠狀病毒大流行,我們面臨風險和不確定性。冠狀病毒大流行對我們活動的影響程度是非常不確定和難以預測的,因為對這一流行病的反應正處於早期階段,信息正在迅速演變。世界各地的資本市場和經濟體也受到冠狀病毒大流行病的負面影響,這一流行病有可能造成當地和(或)全球經濟衰退。這種經濟混亂可能對我們的業務產生實質性的不利影響。世界各地的政策制定者都採取了財政政策行動,以支持整個醫療行業和經濟。這些行動的規模和總體效果仍不確定。
冠狀病毒大流行對我們活動的嚴重影響將取決於若干因素,包括但不限於大流行病的持續時間和嚴重程度,以及對我們現有和計劃中的臨牀試驗和協作活動的影響的程度和嚴重性,所有這些都是不確定和無法預測的。我們未來的運營結果和流動性可能受到以下因素的不利影響:現有和計劃中的臨牀試驗和合作活動的延誤、為這些臨牀試驗招募病人的困難、供應鏈中斷、對員工的影響以及我們為應對財務和業務挑戰而可能採取的任何舉措或方案的影響。截至本季度報告10-Q表發佈之日,冠狀病毒大流行可能對我們未來的財務狀況、流動性或經營結果產生何種程度的重大影響尚不確定。
業務
自成立以來,我們每年都有淨虧損,我們預計在可預見的將來不會有持續的盈利能力。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月中,我們的淨虧損分別為2,010萬美元和1,410萬美元。截至2020年3月31日,我們的累計赤字為2.377億美元。基本上,我們所有的淨虧損都是由於與我們的研究和開發計劃有關的費用,以及與我們的業務有關的一般和行政費用造成的。我們預計將繼續承擔與我們正在進行的業務和產品開發有關的大量研究、開發和其他費用,包括根據我們與Janssen的全球許可和合作協議開展的臨牀開發活動,因此,隨着我們繼續開發我們的產品候選人並尋求監管機構的批准,我們預計今後將繼續遭受損失。
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目錄
Janssen許可證和協作協議
2017年5月26日,我們與強生公司的Janssen製藥公司之一Janssen簽訂了一項獨家許可和合作協議,在全世界範圍內為治療CD和UC(“Janssen許可證和協作協議”)的PTG-200的臨牀開發、製造和潛在商業化(“Janssen許可證和協作協議”),該協議隨後於2019年5月7日生效(“第一修正案”)。詹森是我們的關聯方,強生創新-JJDC,Inc.,我們的一個重要股東,和詹森都是強生的子公司。2017年第三季度,我們從詹森那裏得到了5,000萬美元的預付現金。在2019年第二季度,我們在執行第一修正案時收到了一筆2500萬美元的不可退還現金付款。在2019年第四季度,我們獲得了500萬美元的現金支付,因為我們成功地提名了第二代發展候選人,這是我們在2020年第一季度收到的。詳情見本報告其他部分所列精簡合併財務報表附註3。
關鍵會計政策和估計
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的未經審計的合併財務報表為基礎的,這些報表是根據美國普遍接受的會計原則編制的。編制這些未經審計的精簡合併財務報表需要我們作出估計和假設,這些估計和假設影響到報告的資產和負債數額,或有資產和負債在未經審計的合併合併財務報表編制之日的披露,以及報告在報告所述期間產生的收入和發生的費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下是合理的各種其他因素,這些因素的結果構成了對其他來源不容易看出的資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎。在不同的假設或條件下,實際結果可能與這些估計不同。在作出估計和判斷時,管理部門採用重要的會計政策。
使用估計值
由於冠狀病毒的流行,全球經濟和金融市場出現了不確定性和混亂。我們不知道有任何具體事件或情況需要更新我們的估計或判斷,或修改我們資產或負債的賬面價值,作為本季度報表10-Q的發佈日期。隨着新事件的發生和獲得更多信息,這些估計數可能發生變化。在不同的假設或條件下,實際結果可能與這些估計值大不相同。
基於股票的補償
我們確認根據“會計準則”編纂主題718-“股票補償”-根據授予之日裁決的估計公允價值計算的與股票期權有關的補償費用。我們使用Black-Schole期權定價模型估算公允價值,以及由此產生的基於股票的補償費用。基於股票的獎勵的估計公允價值通常在所需服務期內以直線方式確認,這通常是相應獎勵的歸屬期。
布萊克-斯科爾斯期權定價模型要求使用主觀假設來確定股票獎勵的公允價值。預期波動通常需要作出重大判斷才能確定。在2020年1月1日之前,我們的預期波動率是根據可比上市生物製藥公司在相當於股票期權授予的預期期限內的平均波動率估算的。從2020年1月1日開始,我們的預期波動率是根據可比上市生物製藥公司平均波動率的75%來估算的,這一時期相當於我們自2016年8月首次公開發行(IPO)以來股票價格預期期限的25%。可比較的公司是根據其相似的規模、生命週期的階段或專業領域來選擇的。我們將繼續應用這一過程,直到有更長時間的歷史信息顯示我們的股票價格波動。
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目錄
在截至2020年3月31日的三個月內,我們的關鍵會計政策沒有發生其他重大變化,而在我們於2020年3月10日向證券交易委員會提交的關於截至2019年12月31日的年度報表10-K的年度報告中所披露的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--關鍵會計政策和估計”中所披露的變化。
操作結果的組成部分
許可和協作收入
我們的許可和協作收入來自我們根據Janssen許可和協作協議獲得的付款。詳情見本報告其他部分所列精簡合併財務報表附註3。
研發費用
研究和開發費用是進行研究所需的費用,例如發現和開發我們的產品候選人。我們承認所有的研究和開發成本,除非在其他研究和開發項目或其他項目中有替代的未來用途。將用於未來研究和開發活動的貨物和服務的預付款不予退還,在活動已經開展或貨物已經收到時,而不是在付款時支付。在我們與第三方簽訂向我們提供研究和開發服務的協議的情況下,費用是在提供服務時支出的。根據這種安排應繳的款項可以是固定費用,也可以是服務費,可以包括預付款項、每月付款和在完成里程碑或收到可交付品時支付的款項。
研究和開發費用主要包括以下各項:
· |
根據與代表我們開展研究和開發活動的臨牀研究場所達成的協議而產生的費用; |
· |
與僱員有關的開支,包括工資、福利和基於股票的薪酬; |
· |
與準備和進行臨牀前、非臨牀和臨牀研究有關的實驗室供應商費用; |
· |
與生產醫療用品和非醫療材料有關的費用,包括支付給合同製造商的費用; |
· |
許可證和合作協議下的許可費和里程碑付款;以及 |
· |
設施和其他分配的費用,包括設施租金和維修費、信息技術費用、折舊和攤銷費用及其他用品費用。 |
當相關的研究費用發生時,我們將政府項目下的贈款確認為減少研究和開發費用。此外,我們確認與澳大利亞研究和發展税收優惠有關的不受退款條款限制的資金可作為減少研究和開發費用的手段。研究和發展税收優惠是在有合理保證將得到獎勵、相關支出已經發生並能夠可靠地衡量考慮金額的情況下予以確認的。我們從每個資產負債表日期起,根據税收激勵計劃評估我們的資格,並根據最新和相關的數據進行應計和相關調整。我們也可以以非現金税收優惠的形式獲得應税抵免。
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目錄
當產品候選進入臨牀開發階段時,我們將直接成本和間接成本分攤給他們。對於臨牀開發中的產品候選者,直接成本主要包括臨牀、臨牀前和藥物發現成本、供應用於臨牀和臨牀前研究的藥物物質和藥物產品的成本,包括臨牀製造成本、合同研究組織費用以及與具體臨牀和臨牀前研究有關的其他合同服務。間接成本分配給我們的產品候選人在一個特定的基礎上,包括研發人員的工資,福利和股票基礎的薪酬,間接間接管理費用和其他行政支持費用。當臨牀費用發生在我們的早期研究和藥物發現項目時,我們的內部資源、員工和基礎設施不與任何一個研究或藥物發現項目掛鈎,並且通常被部署在多個項目中。因此,在臨牀發展階段之前,我們不提供關於早期臨牀前和藥物發現計劃所產生的費用的財務信息。
下表彙總了在所述期間我們的研究和開發費用:
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|
截至3月31日止的三個月, |
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|
|
2020 |
|
2019 |
||
|
|
|
|
|
|
|
臨牀和發展費用-PN-943 |
|
$ |
7,018 |
|
$ |
4,208 |
臨牀和發展費用-PTG-300 |
|
|
6,806 |
|
|
5,753 |
臨牀和發展費用-PTG-200 |
|
|
885 |
|
|
1,079 |
臨牀和發展費用-PTG-100 |
|
|
181 |
|
|
655 |
臨牀前和藥物發現研究費用 |
|
|
4,283 |
|
|
1,379 |
贈款和獎勵-費用償還淨額 |
|
|
(405) |
|
|
(630) |
研究和開發費用總額 |
|
$ |
18,768 |
|
$ |
12,444 |
我們期望我們的臨牀開發費用將隨着我們的產品候選產品的進展而增加,包括在Janssen許可和合作協議下的開發活動,將我們的發現研究項目推進到臨牀前階段,並繼續我們的早期研究。進行研究,確定潛在的產品候選,以及進行臨牀前和臨牀試驗,以獲得監管機構的批准是昂貴和耗時的過程。我們可能永遠不會成功地為我們的產品候選人獲得市場認可。我們的產品候選者成功的可能性可能受到許多因素的影響,包括臨牀前數據、臨牀數據、競爭、製造能力、市場條件和商業可行性。因此,我們無法確定我們的研究和開發項目的持續時間和完成成本,也無法確定我們將在什麼時間和多大程度上從我們的任何產品候選產品的商業化和銷售中獲得收入。當我們評估我們的優先事項和可用資源時,我們的研究和開發計劃會不時發生變化。
一般費用和行政費用
一般費用和行政費用包括人事費、分配的設施費用和外部專業服務的其他費用,包括法律、人力資源、審計和會計事務。人事費用包括工資、福利和基於股票的薪酬.分配的費用包括設施租金和維修費、信息技術費用、折舊和攤銷費用及其他用品費用。我們預計將繼續承擔費用,以支持我們繼續作為上市公司開展業務,包括與現有和今後遵守證券交易委員會和國家證券交易所規則和條例有關的費用、保險費用、投資者關係、專業服務以及一般間接費用和行政費用。
利息收入
利息收入包括從我們的現金、現金等價物和有價證券上賺取的利息,這些利息包括合同利息、溢價攤銷和貼現收益。
29
目錄
利息費用
利息費用包括對我們的長期債務確認的利息,包括合同利息、發債費用的攤銷和其他發行費用,以及最終付款費用的增加。
其他收入(費用),淨
其他支出淨額主要包括與外匯損益及相關項目有關的數額。
操作結果
2020年3月31日和2019年3月31日終了三個月的比較
|
|
三個月結束 |
|
|
|
|
|||||
|
|
3月31日, |
|
美元 |
|
% |
|||||
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|
2020 |
|
2019 |
|
變化 |
|
變化 |
|||
|
|
(千美元) |
|
|
|||||||
許可證與合作收益相關方 |
|
$ |
3,647 |
|
$ |
1,560 |
|
$ |
2,087 |
|
134 |
業務費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與開發(1) |
|
|
18,768 |
|
|
12,444 |
|
|
6,324 |
|
51 |
一般和行政(2) |
|
|
4,576 |
|
|
3,764 |
|
|
812 |
|
22 |
業務費用總額 |
|
|
23,344 |
|
|
16,208 |
|
|
7,136 |
|
44 |
業務損失 |
|
|
(19,697) |
|
|
(14,648) |
|
|
(5,049) |
|
34 |
利息收入 |
|
|
526 |
|
|
731 |
|
|
(205) |
|
(28) |
利息費用 |
|
|
(243) |
|
|
— |
|
|
(243) |
|
100 |
其他費用,淨額 |
|
|
(490) |
|
|
(3) |
|
|
(487) |
|
100 |
所得税前損失 |
|
|
(19,904) |
|
|
(13,920) |
|
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(5,984) |
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43 |
所得税費用 |
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(176) |
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(183) |
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7 |
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(4) |
淨損失 |
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$ |
(20,080) |
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$ |
(14,103) |
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$ |
(5,977) |
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42 |
(1) |
包括截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的非現金股票補償費用100萬美元和110萬美元。 |
(2) |
包括截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的非現金股票補償費用100萬美元和90萬美元。 |
許可和協作收入
許可證和合作收入增長了210萬美元,即134%,從截至2019年3月31日的三個月的150萬美元增加到截至2020年3月31日的3個月的360萬美元。許可證和協作收入增加的主要原因是,繼2019年第二季度“Janssen許可證和協作協議第一修正案”合同修改後,2020年第一季度提供的服務有所增加。合同修改導致交易價格上漲,並增加了履約義務項下的可交付成果。
我們確定,截至2020年3月31日,Janssen許可證和協作協議的交易價格為1.136億美元,比截至2019年12月31日的1.129億美元的交易價增加了70萬美元。為了確定交易價格,我們評估了合同有效期內預計收到的所有付款,扣除第二階段開發費用償還款,預計將支付給Janssen。我們確定交易價格包括前期付款5,000萬美元,第一修正案生效後收到的2,500萬美元付款,成功提名第二代大院所引發的500萬美元付款,詹森對根據協議提供的服務的1,830萬美元償還款,以及估計變價1,530萬美元,其中包括750萬美元里程碑付款。
30
目錄
以完成第二代化合物的第一階段研究為前提。交易價格從2019年12月31日至2020年3月31日的上漲主要是由於與提供更多預期服務有關的可變因素的增加。我們重新評估每一個報告期的交易價格,當不確定事件得到解決或其他情況發生變化時。
研發費用
研究和開發費用增加了630萬美元,即51%,從截至2019年3月31日的3個月的1 250萬美元增加到截至2020年3月31日的3個月的1 880萬美元。增加的主要原因是PN-943臨牀試驗和發展費用增加了310萬美元,包括第二階段研究的工作,PTG-200臨牀試驗和開發費用和臨牀前費用增加了250萬美元,其中一些費用是與Janssen的研究合作有關的,另外,PTG-300臨牀試驗和開發費用增加了130萬美元,因為從2019年12月開始對PV進行了額外的試驗,並於2020年年初開始了HH試驗。這些增加被以下因素部分抵消:自2018年開始,PTG 100臨牀試驗和開發費用減少50萬美元,其他臨牀前和發現研究費用減少10萬美元。
一般費用和行政費用
總務和行政費用增加了80萬美元,即22%,從2019年3月31日終了的3個月的380萬美元增加到2020年3月31日終了的3個月的460萬美元,主要原因是支助我們業務增長的人事費增加了50萬美元,法律費用和其他費用增加了30萬美元。
利息收入
截至2019年3月31日的三個月,利息收入減少了20萬美元(28%),從2019年3月31日的70萬美元降至截至2020年3月31日的3個月的50萬美元。出現這一減少的主要原因是利率環境下降和與前一年期間相比所持有的利息資產結餘減少。
利息費用
截至2020年3月31日的三個月的利息支出為20萬美元,反映了合同利息、發債費用的攤銷和其他發行費用,以及2019年10月供資的我們的定期貸款最後付款費用的增加。在截至2019年3月31日的三個月內,我們沒有未償還的債務。
其他費用,淨
截至2020年3月31日的三個月的其他費用50萬美元反映了外幣重估損失。
流動性與資本資源
截至2020年3月31日,我們有1.175億美元現金、現金等價物和有價證券,累計赤字2.377億美元。我們的業務由出售我們普通股的淨收益、根據Janssen許可證和合作協議支付的款項以及我們的長期債務收益提供資金。2017年第三季度,我們從詹森那裏得到了5,000萬美元的預付款。在2019年第二季度,在執行第一修正案時,我們從Janssen那裏得到了一筆2500萬美元的不可退還的付款。在2020年第一季度,我們從Janssen那裏得到了500萬美元的不退款。
在2017年,我們向證券交易委員會提交了一份表格S-3的登記聲明(文件編號333-220314),該文件於2017年10月5日宣佈生效,並允許我們以最高2億美元的總髮行價發行和出售我們的普通股、優先股和某些債務證券(“2017年表格S-3”)。最高可達5,000萬元的最高總髮行價
31
目錄
根據一項銷售協議(“2017年銷售協議”),2億美元可能會根據“atm”(Atm)融資設施發行和出售。2017年銷售協議於2019年終止。在截至2019年3月31日的三個月內,沒有根據2017年銷售協議出售普通股。截至2020年3月31日,仍有7200萬美元的普通股根據2017年表格S-3出售。
2018年8月,我們與某些經認可的投資者(每個投資者都是“投資者”,以及共同的“投資者”)簽訂了一項證券購買協議,根據該協議,我們以每股8.00美元的價格出售了總計2 750 000股普通股,扣除了我們應付的發行費用後,淨收益總額為2 170萬美元。在同時進行的私人配售中,我們發行了投資者認股權證,總共購買了275萬股我們的普通股(每種股票都是“權證”,也是“認股權證”)。每一張證可在2018年8月8日至2023年8月8日期間行使。購買1,375,000股普通股的認股權證的行使價格為每股10.00美元,購買1,375,000股普通股的認股權證的行使價格為每股15.00美元。如認股權證所述,在行使認股權證時可發行的普通股(“權證股”)的行使價格和數量,如發生任何股票分紅和分拆、反向分拆、資本重組、重組或類似交易,均須作調整。在某些情況下,認股權證可在“無現金”的基礎上行使。在普通股和認股權證的發行和出售方面,我們給予投資者一定的權證和認股權證的登記權。根據“會計準則”編纂主題480,將普通股和認股權證歸類為權益,將負債與權益區分開來(“ASC 480”),交易淨收益記作額外已付資本的貸項。截至2020年3月31日,所有認股權證均未執行。
2018年12月,我們與一名投資者及其附屬公司(“交易所股東”)簽訂了一項交易所協議(“交易所協議”),根據該協議,我們交換了1,000,000股我們的普通股,面值為每股0.00001美元,由交易所股東持有,以購買總額為1,000,000股普通股的普通股(“交易所認股權證”)(但如發生任何股票分紅和分拆、反向股票分割、資本重組、重組或類似交易,則須作出調整,如交易所認股權證所述),行使價格為每股0.00001美元。交易所認股權證自發行之日起滿十年。交易所認股權證可在有效期屆滿前的任何時間行使,但如交易所股東在行使該認股權證後,可實益地持有超過我們普通股9.99%的股份,則交易所權證不得由交易所股東行使,但有某些例外情況除外。根據會計準則編纂主題505,股本,我們記錄了普通股的退休,作為已發行普通股的減少和相應的借方,在發行日以交易所認股權證的公允價值作為額外已付資本的借方。根據ASC 480,交易所認股權證被歸類為股權,而這些權證的公允價值被記作額外已付資本的貸方,不受重估。我們認為,由於交易所認股權證的行使價格微乎其微,因此在發行日期,該等認股權證的公允價值與已退休股票的公允價值大致相同。在2019年第二季度,淨行使了購買60萬股的外匯認股權證,從而發行了599股股票。, 997股普通股。截至2020年3月31日,仍有400,000份交易所認股權證未予行使。
在2019年10月,我們在表格S-3(檔案編號333-234414)上提交了一份登記聲明,於2019年11月22日宣佈生效,並允許我們提供、發行和出售我們普通股、優先股、債務證券和認股權證的最高總價2.5億美元(“2019年表格S-3”)。根據我們於2019年11月27日簽訂的銷售協議(“2019年銷售協議”),最高總價2.5億美元的最高發行價最多可達7 500萬美元。截至2020年3月31日,沒有根據2019年表格S-3或2019年銷售協議提供、發行或出售普通股、優先股、債務證券或認股權證。
在2019年10月,我們簽訂了一項信貸和擔保協議,根據該協議,貸款人同意向我們提供定期貸款,用於週轉資金和一般業務,本金高達5 000萬美元,其中包括在期末(2019年10月30日)供資的1 000萬美元的定期貸款,其餘的4 000萬美元可在另外兩批2 000萬美元的貸款中獲得,但須視具體的可用期、某些臨牀發展里程碑的實現、最低現金需求和其他慣例而定。
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目錄
條件。關於這一信貸安排和我們的長期債務的更多信息載於本報告其他地方所列的合併財務報表的附註9。
我們對現金的主要用途是支付業務費用,主要是我們的研究和開發開支。用於支付業務費用的現金受到支付這些費用的時間的影響,這反映在我們未付應付帳款和應計費用的變化中。
我們認為,根據我們目前的業務計劃和預期支出,我們現有的現金、現金等價物和有價證券以及利用我們的債務機制將足以滿足我們至少從本文件提交之日起12個月內的預期業務支出和資本支出需求。我們基於可能被證明是錯誤的假設作出了這一估計,我們可以比目前預期的更快地利用我們現有的資本資源。如果我們計劃的臨牀前和臨牀試驗是成功的,或者我們的其他產品候選人進入臨牀試驗或超過發現階段,我們將需要籌集額外的資本,以及尋求額外的合作或其他安排與公司來源,以進一步推動我們的產品候選人向潛在的監管審批。我們將繼續需要額外的資金,以推動我們目前的產品候選人通過臨牀開發,開發,獲取或許可其他潛在的產品候選人,併為可預見的未來的運作提供資金。我們將繼續通過股權或債務融資、與公司來源的合作安排或其他安排,或通過其他籌資來源,尋求資金,但這些資金可能無法以我們可以接受的條件獲得。我們預計我們將需要籌集大量的額外資本,其需求將取決於許多因素,包括:
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(B)我們的臨牀前研究和臨牀試驗的進展、時間、範圍、結果和費用,包括及時登記病人蔘加臨牀試驗的能力; |
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獲得臨牀和商業用品的費用和能力,以及我們可能確定和開發的任何其他產品候選人的費用和能力; |
· |
我們的能力,成功商業化的產品候選人,我們可以確定和發展; |
· |
(B)與我們目前的產品候選人和我們可能確定和開發的任何其他產品候選人有關的銷售和營銷成本,包括擴大我們的銷售和營銷能力的成本和時間; |
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(B)實現發展、管理和銷售方面的里程碑,導致Janssen根據“Janssen許可證和合作協議”向我們付款,如果有的話,這些付款的接收時間; |
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根據“Janssen許可證和合作協議”對PTG-200,包括任何第二代化合物的全球淨銷售,經監管機構批准或批准(如果有的話)的特許使用費的時間、收取和數額; |
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(B)我們目前的產品候選人和我們可能確定和開發的任何其他產品的銷售和其他收入的數量和時間,包括銷售價格和是否有足夠的第三方補償; |
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任何未來收購或發現候選產品的現金需求; |
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我們可能會因正在發生的冠狀病毒大流行而引起額外費用或延誤; |
· |
對技術和市場發展作出反應所需的時間和費用; |
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我們可以在多大程度上獲得或許可其他產品的候選產品和技術; |
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目錄
· |
吸引、僱用和留住合格人員所需的費用; |
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維持、擴大和保護我們的知識產權組合的成本;以及 |
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為支持增長或我們的業務而正在進行的一般和行政活動的費用。 |
我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外資金,或根本無法獲得足夠的額外資金。任何在需要時不籌集資金的情況都可能對我們的財務狀況和我們執行業務計劃和戰略的能力產生不利影響。此外,我們的操作計劃可能會改變,我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗和其他研究開發活動的運作需要和資金需求。如果我們確實通過公開或私人股本發行或可轉換債券籌集額外資金,我們現有股東的所有權權益將被稀釋,這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。如果我們通過債務融資籌集更多資本,我們可能會受到限制或限制我們採取具體行動的能力的契約,例如增加債務、作出資本支出或宣佈紅利。由於與產品候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性,我們無法估計與我們目前和預期的產品開發計劃相關的增加的資本支出和運營支出。
下表彙總了所述期間的現金流量(千):
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截至3月31日止的三個月, |
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2020 |
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2019 |
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(千) |
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用於經營活動的現金 |
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$ |
(15,848) |
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$ |
(16,662) |
投資活動提供的現金 |
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42,730 |
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4,108 |
籌資活動提供的現金 |
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399 |
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390 |
經營活動現金流量
在截至2020年3月31日的三個月中,用於經營活動的現金為1 580萬美元,其中包括我們的淨虧損2 010萬美元,由330萬美元的非現金費用和90萬美元的淨營業資產淨變動部分抵消。非現金費用主要包括200萬美元的股票補償、0.5美元的外幣計量損失、40萬美元的經營租賃ROU資產攤銷、20萬美元的折舊和攤銷以及20萬美元的遞延税資產變動,其中一部分被有價證券貼現淨額20萬美元抵消。業務資產和負債淨額的變化主要是由於合作伙伴的應收賬款減少320萬美元,應付賬款增加90萬美元,預付費用和其他流動資產減少80萬美元,但與“詹森許可證和協作協議”有關的遞延收入減少250萬美元,應計費用和其他應付款減少70萬美元,業務租賃負債減少50萬美元,研究和開發税獎勵增加20萬美元,應付給合作伙伴的應付款減少10萬美元,部分抵消了這一變化。
截至2019年3月31日的三個月,用於經營活動的現金為1 670萬美元,包括我們的淨虧損1 410萬美元和淨營業資產變動520萬美元,部分由270萬美元的非現金費用抵消。業務資產和負債淨額的變化主要是由於應計費用和其他應付款減少310萬美元,與“詹森許可證和協作協定”有關的遞延收入淨減少120萬美元,合作伙伴的應收賬款增加50萬美元,業務租賃負債減少50萬美元,澳大利亞研究和發展税收獎勵應收款增加40萬美元,預付費用和其他流動資產增加40萬美元,但應付賬款增加70萬美元,應付合作夥伴增加20萬美元。非現金費用主要包括以股票為基礎的補償200萬美元、經營租賃ROU資產攤銷50萬美元、遞延税款20萬美元以及折舊和攤銷10萬美元,部分由可供出售的證券貼現淨額10萬美元抵消。
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目錄
投資活動的現金流量
截至2020年3月31日的三個月投資活動提供的現金為4 270萬美元,其中包括有價證券到期日收益6 380萬美元,部分由購買有價證券2 090萬美元以及購買財產和設備10萬美元抵消。
2019年3月31日終了的三個月投資活動提供的現金為410萬美元,包括有價證券期限2 600萬美元的收益,部分由購買有價證券2 170萬美元以及購買財產和設備20萬美元抵消。
來自融資活動的現金流量
截至2020年3月31日的三個月籌資活動提供的現金為40萬美元,主要包括行使股票期權時發行普通股和根據員工股票購買計劃購買普通股的收益。
2019年3月31日終了的三個月籌資活動提供的現金為40萬美元,其中包括行使股票期權時發行普通股的淨收益和根據員工股票購買計劃購買普通股的淨收入。
合同義務和其他承諾
在截至2020年3月31日的三個月內,我們在2019年3月31日終了年度10-K表年度報告中對管理層討論和分析財務狀況和業務結果所述的合同義務和承諾沒有發生重大變化。
表外安排
我們沒有按照證券交易委員會規則的定義訂立任何表外安排,包括使用結構化金融、特殊目的實體或可變利益實體。
項目3市場風險的定量和定性披露
我們在正常的業務過程中面臨市場風險。這些風險主要包括與我們的借款和投資有關的利率敏感性。
截至2020年3月31日和2019年12月31日,我們分別擁有1.175億美元和1.33億美元現金、現金等價物和有價證券。現金和現金等價物包括現金、貨幣市場基金、商業票據和政府債券。有價證券包括公司債券、商業票據和政府債券。我們的部分投資可能會受到利率風險的影響,如果市場利率上升,其價值可能會下降。在2020年3月31日和2019年12月31日,我們有980萬美元的長期債務,年利率為最優惠加上2.91%,最低利率為4.94%。根據我們的利率敏感性分析,立即加息1%將使我們的淨利息收入增加約100萬美元,而利率立即下降1%將使我們的淨利息收入減少約80萬美元。
大約40萬美元和60萬美元的現金餘額分別於2020年3月31日和2019年12月31日位於澳大利亞。除與澳大利亞業務有關的費用外,我們的費用一般以美元計價。就我們在澳大利亞的業務而言,大部分費用都是以澳元計價的。到目前為止,我們還沒有正式的外匯套期保值計劃,但如果我們對外幣的敞口變得更重要,我們可能會在將來這樣做。當前匯率的10%的增減不會對我們的業務結果產生重大影響。
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目錄
項目4。管制和程序
披露控制和程序的評估
{Br}按照1934年“證券交易法”(“交易法”)第13a-15(B)條的要求,我們的管理層在本季度報告所涉期間結束時,在我們的首席執行官和首席財務官的監督和參與下,評估了我們的披露控制和程序(根據“交易法”第13a-15(E)條和第15d-15(E)條)的設計和運作的有效性。任何控制和程序,無論設計和操作多麼好,都只能為實現所期望的控制目標提供合理的保證,而管理層在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必然要運用其判斷。
根據對我們的披露控制和程序的評價,我們的首席執行官和首席財務官得出結論,截至本季度報告所涉期間結束時,我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2020年3月31日的季度內,我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響,或相當可能對財務報告的內部控制產生重大影響。
第二部分-其他信息
項目1法律訴訟
有時,我們可能會成為訴訟和索賠發生在正常的業務過程中。我們目前不是任何重大法律程序的當事方,我們也不知道有任何待決或威脅對我們的法律程序可能對我們的業務、經營結果或財務狀況產生重大不利影響的情況。
項目1A。危險因素
我們發現了以下風險和不確定因素,這些風險和不確定性可能對我們的業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。投資者在作出投資決定前,應仔細考慮以下所述的風險。我們的業務面臨重大風險,下面描述的風險可能不是我們面臨的唯一風險。我們目前所不知道的或我們目前認為不重要的額外風險也可能嚴重損害我們的業務運作。如果這些風險中的任何一種發生,我們的業務、經營結果或財務狀況都可能受到影響,我們普通股的市場價格可能會下跌,你可能會失去對我們普通股的全部或部分投資。
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目錄
與冠狀病毒大流行有關的風險
冠狀病毒大流行可能對我們的業務產生不利影響,包括我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗和臨牀前研究。
據報道,2019年12月,中國武漢出現了冠狀病毒。自那時以來,該病毒已蔓延到包括美國在內的許多其他國家,導致世界衞生組織將冠狀病毒定性為一種大流行病。冠狀病毒大流行在多大程度上影響我們的業務將取決於未來的事態發展,這些事態發展是高度不確定和無法預測的,例如該疾病的最終地理傳播、疫情持續時間、疫苗或其他治療方法的研製、美國和其他國家的旅行限制和社會距離、企業關閉或商業中斷以及在美國和其他國家為控制和治療這一疾病和處理其影響而採取的行動的有效性,包括對金融市場或其他方面的影響。隨着冠狀病毒大流行繼續在全球蔓延,我們可能會經歷嚴重影響我們的業務、目前和計劃中的臨牀試驗和臨牀前研究的中斷,包括:
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在我們正在進行的臨牀試驗和今後的臨牀試驗中登記病人方面的拖延或困難; |
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臨牀現場啟動方面的延誤或困難,包括在招聘臨牀現場調查員和臨牀現場工作人員方面的困難; |
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將保健資源轉用於臨牀試驗,包括轉移作為臨牀試驗場所的醫院和支持臨牀試驗的醫院工作人員; |
· |
(B)由於聯邦或州政府、僱主和其他人對旅行施加的限制或對臨牀試驗對象的訪問和研究程序的中斷而中斷關鍵的臨牀試驗活動,例如臨牀試驗場監測,這可能會影響主題數據和臨牀研究終點的完整性; |
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(B)資源有限,包括我們的僱員,否則將側重於我們的業務或我們目前或計劃進行的臨牀試驗或臨牀前研究,包括由於疾病、希望避免與大批人接觸、或由於政府施加的“就地安置”或類似的工作限制而限制行動或進入我們的設施; |
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中斷或延誤美國食品和藥物管理局(FDA)或其他管理當局的業務,可能影響審查和批准時限; |
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推遲收到進行臨牀試驗和臨牀前研究所需的用品、材料和服務; |
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改變規章,作為應對冠狀病毒大流行的一部分,這可能要求我們改變進行臨牀試驗的方式,這可能會造成意外的費用,或要求我們完全停止臨牀試驗; |
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中斷或延誤我們的開發管道;以及 |
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由於僱員資源有限或政府或承包商人員休假,延誤了與監管機構、道德委員會及其他重要機構和承包商的必要互動。 |
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目錄
此外,在2020年3月,舊金山灣區六個縣的衞生官員,包括我們總部所在的阿拉米達縣,發佈了“就地安置”令,自2020年3月17日起生效;2020年3月19日,加州州長、州公共衞生官員和加州公共衞生部局長命令加利福尼亞州所有個人留在家中或其居住地,除非需要保持聯邦關鍵基礎設施部門的運作連續性。由於這些縣和加利福尼亞州的命令,我們大多數員工目前正在遠程辦公,這可能會影響我們的某些業務,從短期和長期來看。
此外,由於冠狀病毒大流行的程度和時間不確定,我們可能需要制定和執行更多的臨牀研究政策和程序,以幫助保護研究人員免受冠狀病毒病毒的侵害,其中可能包括使用遠程醫療訪問、對病人和臨牀場所的遠程監測,以及確保根據研究議定書收集可能因大流行而中斷的臨牀研究數據並符合良好的臨牀做法,同時審查和核準任何重大的協議偏差。可能未能完成預定任命的病人、研究藥物供應的任何中斷或其他可能導致研究期間因大流行而產生的不完整數據的結果,必須有充分的文件記錄和證明。例如,2020年3月18日,食品和藥物管理局發佈了關於在大流行期間進行臨牀試驗的指導意見,其中説明瞭受大流行影響的臨牀試驗發起者的若干考慮因素,包括要求在臨牀研究報告(或作為單獨文件)中列入為管理研究而實施的應急措施,以及由於冠狀病毒大流行而對研究造成的任何干擾;受冠狀病毒大流行影響的所有研究參與者名單-通過獨特的主題標識和調查地點對與冠狀病毒有關的研究中斷的所有研究參與者的名單,以及關於個人參與如何改變的説明;並就執行的應急措施(例如,參與者停止調查產品和/或研究、收集關鍵安全和/或功效數據的替代程序)對向研究報告的安全和功效結果的影響進行分析和相應的討論。
雖然冠狀病毒大流行對我們的業務和財務結果的影響程度尚不確定,但持續和長期的公共衞生危機,如冠狀病毒大流行,可能對我們的業務、財務狀況和經營結果產生重大的負面影響。
與臨牀發展相關的風險
我們是一家早期臨牀階段的生物製藥公司,沒有批准的產品,也沒有歷史上的產品收入,這使得我們很難評估我們的未來前景和財務結果。
我們是一家早期臨牀階段的生物製藥公司,經營歷史有限。生物製藥產品開發是一項高度投機性的事業,涉及到很大程度的不確定性。到目前為止,我們的業務一直侷限於開發我們的技術,進行臨牀前研究和我們的管道候選產品的早期臨牀試驗,並進行研究以確定更多的產品候選人。我們尚未顯示出有能力創造產品收入或成功地克服公司在新的和迅速發展的領域中經常遇到的許多風險和不確定因素,如生物製藥、藥物發現和開發。因此,準確評估我們未來的經營業績或業務前景的能力比我們在市場上有較長的經營歷史或已批准的產品的能力要有限得多。
我們預計,由於各種因素,我們的財務狀況和經營結果將因各種因素而波動很大,其中許多因素是我們無法控制的,包括但不限於:
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我們產品候選產品的持續發展所帶來的臨牀結果; |
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(B)我們獲得額外資金的能力以及獲得額外資金的及時性,以便開發並可能製造和商業化我們的產品候選產品,包括根據我們的合作協議支付的款項(如果有的話); |
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來自現有產品和可能獲得市場批准的新產品的競爭; |
38
目錄
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(B)輸入與我們的產品候選產品競爭的通用或生物相似版本的產品; |
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(B)對我們的產品候選人進行監管審查和批准的時間; |
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市場接受我們的產品候選人,如果有得到監管批准的話; |
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病人或醫療服務提供者是否有能力為我們的產品獲得保險或足夠的補償; |
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第三方製造商是否有能力按照目前的良好製造慣例(“cGMP”)生產我們的產品候選產品,用良好的臨牀做法(“GCP”)進行臨牀試驗,如果獲得批准,則進行成功的商業化試驗; |
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保持、擴大和保護我們的知識產權組合的能力; |
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我們有能力吸引和留住具有適當專長和經驗的關鍵人員,以有效管理我們的業務;以及 |
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冠狀病毒大流行對上述因素的影響程度。 |
因此,我們成功的可能性必須根據與早期臨牀階段生物製藥公司相關的許多潛在挑戰和變數進行評估,其中許多是我們無法控制的,過去的結果,包括運營或財務結果,不應作為未來結果的指標。
我們在很大程度上依賴於我們的產品候選人在早期臨牀開發中的成功,如果這些產品中的任何一種未能獲得監管批准或未成功商業化,我們的業務將受到不利影響。
我們目前沒有產品候選人,正在註冊或關鍵的臨牀試驗或批准的商業銷售,我們可能永遠不會開發一個可銷售的產品。我們預計,我們今後幾年的大部分努力和支出將用於我們目前的產品候選人和其他產品候選人的開發。我們不能確定我們的產品候選人會得到監管機構的批准,或者,如果獲得批准,就會被成功地商業化。我們的產品候選產品的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、營銷和分銷將繼續受到美國和其他國家FDA和其他監管機構的廣泛監管。此外,即使獲得批准,我們的定價和償還將受到進一步的審查和與付款人的討論。在FDA批准新藥申請(“NDA”)之前,我們不允許在美國市場上銷售任何產品,除非得到相應的監管機構的批准,否則不得在任何外國上市。我們將需要在目標病人羣體中進行更大規模、更廣泛的臨牀試驗,以支持FDA或相應的監管當局可能提出的監管批准申請,而且我們預計在短期內也無法這樣做。我們可能不會得到任何優先或快速審查任何申請的監管批准,因為我們的產品候選人的目標生物途徑,也是以目前市場上可注射抗體藥物,我們的產品候選人將受到監管審查程序適用於完全新的藥物。
我們以前沒有為任何產品候選人向FDA提交NDA,或向類似的外國當局提交類似的藥品批准文件,我們也無法確定我們的任何產品候選人是否會在臨牀試驗中獲得成功或獲得監管機構的批准。提出申請並獲得藥品候選產品的監管批准是一個廣泛、漫長、昂貴和內在不確定的過程,監管當局可能會以多種理由推遲、限制或拒絕批准我們的產品候選人,包括:
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我們可能無法證明我們的任何產品候選人是安全和有效的,令FDA或類似的外國監管機構滿意; |
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目錄
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FDA或類似的外國監管機構在批准前可能需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗,這將增加我們的成本,並延長批准前的開發過程; |
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我們的臨牀試驗結果可能不符合FDA或類似的外國監管機構要求批准的統計或臨牀意義的水平; |
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FDA可能不同意我們的一個或多個臨牀試驗的數量、設計、大小、進行或統計分析; |
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我們已收到用於治療β-地中海貧血的PTG-300快車道指定,可能不會導致更快的發展或批准,如果我們不再滿足指定標準,這種指定可能被撤銷; |
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我們保留從事臨牀試驗的合同研究組織可能採取我們無法控制的行動,對我們的臨牀試驗產生重大和不利的影響; |
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FDA或類似的外國監管機構可能不同意或不接受我們對臨牀前研究和臨牀試驗數據的解釋; |
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林業局可能需要制定一項昂貴和廣泛的風險評估和減輕戰略(“REMS”),作為批准的條件; |
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FDA或其他監管機構可能要求進行營銷後研究,作為批准的條件; |
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林業發展局可查明我們的製造工藝或設施或我們的第三方製造商的缺陷,這些缺陷需要在監管機構批准之前加以糾正;以及 |
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{Br}在我們進行產品開發的適應症中批准的競爭對手產品的成功或進一步批准,可能改變我們建議的適應症中的護理標準或批准我們的產品候選人的標準。 |
我們的產品候選人將需要更多的研究、臨牀開發、製造活動、在多個司法管轄區的監管批准、獲得商業製造供應的來源以及與商業組織合作。我們不能向你保證,我們的臨牀試驗,我們的產品候選人將啟動或完成及時,或成功,或根本沒有。此外,我們無法確定我們計劃將任何其他基於肽的產品應用於臨牀試驗。此外,任何產品開發中的任何延遲或挫折都會對我們的業務產生不利影響,並導致我們的股價下跌。例如,2018年3月宣佈過早停止用於治療中至重度UC的ptg-100全球第二階段臨牀試驗,因為臨時分析符合關於臨牀緩解的主要終點的無效標準(後來證實這是由於原供應商在內鏡檢查中的人為錯誤),大大壓低了我們的股價。
臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程,結果不確定,早期研究和試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果。臨牀失敗可能發生在臨牀發展的任何階段。
臨牀測試是昂貴的,可能需要很多年才能完成,其結果本身就是不確定的。在臨牀發展過程中,任何時候都可能發生故障。我們的產品候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果以及其他產品的研究和試驗可能不能預測後期臨牀試驗的結果。根據臨牀前或早期臨牀觀察為我們的任何產品候選人形成的任何假設都可能被證明是不正確的,在動物模型中產生的數據或在有限的病人羣體中觀察到的數據可能是有限的,並且可能不適用於在適用的監管要求所要求的受控條件下進行的臨牀試驗。
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目錄
除了我們計劃的臨牀前研究和臨牀試驗,我們預計必須完成至少兩次大規模的、控制良好的臨牀試驗,以證明我們打算商業化的每一種產品的有效性和安全性。此外,考慮到我們正在發展治療學的患者羣體,我們預計必須對長期暴露進行評估,以確定我們治療藥物在慢性劑量設定下的安全性。我們從未進行過第三階段的臨牀試驗或提交過NDA,因此,在進入發展週期的這些階段時,我們沒有可依賴的歷史或記錄。在臨牀試驗的後期階段,儘管通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展,但在臨牀試驗的後期可能無法顯示出所期望的安全性和有效性特徵。臨牀試驗失敗可能是多種因素造成的,包括但不限於試驗設計的缺陷、劑量選擇、安慰劑效應、患者登記標準以及未能證明候選產品的良好安全性和/或有效性特徵。根據否定或不確定的結果,我們可以決定,或者監管者可能要求我們進行更多的臨牀試驗或臨牀前研究。
我們可能會在正在進行的臨牀試驗中遇到延誤,我們不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始,是否需要重新設計,是否按時登記病人,或者是否完全按時完成。臨牀試驗可能因多種原因而推遲,包括與下列方面有關的延遲:
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冠狀病毒大流行; |
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獲得監管批准開始臨牀試驗; |
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{Br}就可接受的條件與潛在的CRO和臨牀試驗場所達成協議,這些條件可以經過廣泛的談判,而且在不同的CRO和試驗場之間可能有很大的差異; |
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CRO、合同製造組織(“CMOs”)、顧問或承包商的欺詐或疏忽; |
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獲得機構審查委員會(“IRB”)或道德操守委員會(“EC”)的批准; |
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招募和保留合適的病人蔘加臨牀試驗; |
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患者完成臨牀試驗或返回治療後隨訪; |
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偏離臨牀試驗規程或退出臨牀試驗的臨牀部位; |
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增加新的臨牀試驗地點;或 |
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製造足夠數量的候選產品用於臨牀試驗。 |
{Br}如果臨牀試驗由我們、正在進行這種臨牀試驗的機構的IRBs或ECs、數據安全監測委員會、或由FDA或其他管理當局修改、中止或終止,我們可能會遇到延誤。這些當局可因若干因素而施加修改、暫停或終止。此外,在IBD和血液學疾病方面有大量的全球臨牀試驗正在進行中,特別是在第2和第3階段,這使得招募受試者具有很高的競爭力和挑戰性。此外,我們可能在臨牀試驗中報告的任何負面結果,例如我們的PTG-100治療中度至重度UC的第二階段臨牀試驗過早終止,可能會使在同一產品候選的其他臨牀試驗中招募和保留患者變得困難或不可能。計劃中的病人註冊或保留的延遲或失敗可能導致成本增加、項目延遲或兩者兼而有之。
如果我們在完成或終止對我們產品候選人的任何臨牀試驗方面遇到延誤,我們的產品候選人的商業前景將受到損害,我們從這些產品候選人中的任何一個產生產品收入的能力將被推遲。此外,完成臨牀試驗的任何延誤都會增加我們的成本,減慢我們的產品候選開發和批准過程,並危及我們開始生產產品的能力。
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目錄
銷售和創收。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外,從試驗和研究中獲得的數據可能會受到不同的解釋,監管機構可能不會像我們一樣對我們的數據作出有利的解釋,這可能會延誤、限制或阻止監管機構的批准。
除ptg-300、ptg-200和pn-943外,我們所有基於肽的產品都在進行研究或臨牀前開發,尚未進入臨牀試驗。如果我們無法開發、測試和商業化基於肽的產品,我們的業務將受到不利影響。
作為我們戰略的一部分,除了ptg-300、ptg-200和pn-943之外,我們還尋求發現、開發和商業化一系列基於肽的新產品。確定適當的生物目標途徑和產品候選的研究方案需要大量的科學、技術、財政和人力資源,無論是否最終確定了任何產品候選人。我們的研究項目一開始可能在確定潛在的產品候選者方面有希望,但由於許多原因不能產生用於臨牀開發的產品候選人。
我們的專有肽平臺可能不會產生任何具有商業價值的產品。
我們開發了一個專有的肽技術平臺,以便能夠識別、測試、設計和開發新的候選產品。我們不能向您保證我們的肽平臺會起作用,也不能保證這些潛在的目標或我們的專利藥物發現和設計平臺的其他方面將產生能夠進入臨牀開發並最終具有商業價值的產品候選產品。儘管我們期望通過開發和集成現有和新的研究技術來繼續增強我們專有平臺的能力,但我們的任何增強和開發努力都可能不會成功。如果我們的增強或發展努力不成功,我們可能無法如我們所期望的那樣迅速提高我們的藥物發現能力,也不可能像我們所希望的那樣確定儘可能多的潛在候選藥物。
我們的產品候選產品可能會造成不良的副作用,或者具有影響安全的其他特性,這些特性可能會延遲或阻止其監管審批,限制已批准標籤的商業形象,或者如果批准,將限制我們的產品候選產品的商業機會。
可能由我們的產品候選品引起的不良副作用,或由其他公司開發的類似核準藥物或產品候選品引起的不良副作用,可能導致我們、一個獨立的數據監測委員會或管理當局中斷、推遲或停止臨牀試驗,並可能導致藥品管理局或其他類似的外國當局延遲或拒絕批准監管許可。我們臨牀試驗的結果可能會顯示出與我們的候選產品相關的副作用或不良事件的高度和不可接受的嚴重性和普遍性。在這種情況下,我們的臨牀試驗可能被暫停或終止,FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止進一步開發我們的產品候選產品的任何或所有有針對性的跡象。此外,與藥物有關的副作用可能會對病人招募或登記病人完成試驗的能力產生負面影響,即使我們的臨牀試驗已經完成,並且我們的產品候選人獲得批准,藥物相關的副作用也可能限制標籤或導致潛在的產品責任索賠。任何這些事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外,由於我們的產品候選產品PTG-200和PN-943已被開發用於批准可注射抗體藥物的適應症,我們預期我們的臨牀試驗將需要顯示與現有產品和產品候選人競爭的風險/效益概況,以便獲得管制批准,或如果獲得批准,將獲得一個有利於商業化的產品標籤。
我們把有限的資源集中在尋找特定的產品候選人和指標上,因此,我們可能無法利用產品候選人或可能更有利可圖或更有可能成功的跡象。
由於我們的財政和管理資源有限,我們把重點放在研究項目和產品候選上,主要是開發ptg-300來治療某些罕見的血液疾病和發現。
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開發PTG-200,包括任何第二代化合物,和PN-943,胃腸限制藥物,針對相同的生物途徑,目前市場上注射抗體藥物治療IBD。因此,我們可能放棄或延遲尋找機會與其他產品候選人或其他跡象,後來證明有更大的商業潛力。我們的資源分配決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。如果我們不準確地評估某一特定產品候選產品的商業潛力或目標市場,我們可能會通過合作伙伴關係、許可或其他特許權安排,放棄該產品候選者的寶貴權利,因為在這種情況下,我們對該產品候選人保留唯一的開發和商業化權利會更有利。
與我們的財務狀況和資本要求有關的風險
自成立以來,我們遭受了重大損失,並預計在可預見的將來,我們將繼續遭受重大損失。我們從來沒有從產品銷售中獲得任何收入,而且可能永遠也不會盈利。
自成立以來,我們遭受了巨大的經營損失。截至2020年3月31日和2019年3月31日,我們的淨虧損分別為2,010萬美元和1,410萬美元。截至2020年3月31日,我們的累計赤字為2.377億美元。我們先前的損失,加上預期的未來損失,已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。我們預計將繼續承擔與我們正在進行的業務和產品開發有關的大量研究、開發和其他費用,包括根據Janssen許可證和合作協議開展的臨牀開發活動,因此,隨着我們繼續開發我們的肽類產品候選人並尋求監管機構的批准,我們預計今後將繼續遭受損失。
我們預計在可預見的將來,我們不會從產品的銷售中獲得收入,而且我們目前沒有任何產品候選在註冊或關鍵的臨牀試驗中。如果我們的任何肽類產品的候選產品在臨牀試驗中失敗,或者沒有獲得監管機構的批准,或者即使獲得批准,也無法獲得市場的認可,我們可能永遠不會盈利。此外,僅憑Janssen許可證和合作協議產生的任何收入可能不足以維持我們的業務,因為我們無法保證今後根據Janssen許可證和合作協議,我們將從Janssen獲得選舉費、開發費、管理費或銷售里程碑費或版税。即使我們確實有盈利能力,我們也可能無法在季度或年度的基礎上維持或增加盈利能力。如果不能實現並保持盈利,可能會對我們普通股的市場價格以及我們籌集資金和繼續經營的能力產生不利影響。
如果我們的一個或多個基於肽的產品被批准用於商業銷售,並且我們保留了商業權利,我們預計會產生與製造和商業化這些批准的肽基產品相關的大量成本。因此,即使我們能夠從銷售任何經批准的產品中獲得收入,我們也可能永遠不會盈利。
我們將需要大量額外資金,我們可能無法以可接受的條件獲得這些資金,或根本無法獲得這些資金。
自成立以來,我們的業務消耗了大量現金。開發藥物候選產品,包括進行臨牀前研究和臨牀試驗,是昂貴的.我們將需要大量額外的未來資本,以完成臨牀開發,如果我們是成功的,使我們目前的任何產品的候選產品商業化。如果FDA或任何外國監管機構,如歐洲藥品管理局(EMA),要求我們在目前預期的任何產品候選產品開發或重複研究或試驗的基礎上進行研究或試驗,我們的開支將進一步增加,超出我們目前的預期,而由於這種進一步的或重複的研究或試驗而造成的任何延誤也可能導致需要額外的資金。此外,如果我們的Janssen許可證和協作協議終止,我們可能不會收到任何開發費用,里程碑付款,或根據Janssen許可和合作協議的版税,我們將被要求為PTG-200和任何第二代化合物的所有臨牀開發、製造和商業活動提供資金,這將要求我們籌集額外的資本或建立與第三方合作伙伴的替代合作,這可能是不可能的。
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目錄
截至2020年3月31日,我們有現金、現金等價物和有價證券1.175億美元。根據我們目前的經營計劃和預期支出,我們認為,我們現有的現金、現金等價物、可流通的證券和我們債務安排的收益將足以為我們的業務至少在未來12個月提供資金。然而,我們預計,我們將需要籌集大量額外的資金,以完成臨牀開發或商業化的任何我們的產品候選。我們的資金需求和我們需要額外資本的時間可能會根據若干因素而改變,包括:
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藥品發現、臨牀開發、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本; |
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我們打算利用我們的技術平臺開發的產品候選數量; |
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(B)對我們的產品候選人進行任何監管審查的成本、時間和結果; |
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(B)開發、管理和銷售里程碑的時間和實現情況,這些里程碑導致Janssen根據Janssen許可證和合作協議向我們付款,以及收到這種付款的時間(如果有的話); |
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商業化活動的成本和時間,包括任何獲得營銷批准的產品候選人的製造、營銷、銷售和分銷; |
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Janssen在美國和其他國家成功地銷售和銷售PTG-200和任何第二代化合物的能力; |
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(B)市場對我們或我們的合作伙伴推出的任何產品的接受程度和接受率; |
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提交、起訴、辯護和執行任何專利主張和其他知識產權的費用; |
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我們需要和有能力僱用和保留現有的和更多的人員; |
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我們有能力在有利的條件下(如果有的話)建立和保持合作,並支付和實現這些合作下的費用、里程碑付款和特許權使用費,包括“Janssen許可證和合作協議”;以及 |
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競爭技術的出現或其他不利的市場發展。 |
籌集更多的資本可能會對我們現有的股東造成稀釋,限制我們的經營,或者要求我們放棄基於肽的產品或技術的權利。
我們可以通過股票發行、債務融資、合作和(或)許可安排尋求額外的資金。我們可能無法以可接受的條件獲得額外的資金,也可能根本無法獲得額外的資金。我們籌集更多資本的能力可能受到潛在的經濟狀況惡化以及最近由於持續的冠狀病毒流行而對美國和世界各地的信貸和金融市場造成的破壞和波動的不利影響。負債和(或)發行某些股本證券可能導致固定付款義務,也可能導致某些額外的限制性契約,例如限制我們承擔債務和(或)發行額外權益的能力,限制我們獲得或許可知識產權的能力,以及可能對我們經營業務的能力產生不利影響的其他業務限制。此外,我們增發股票或發行股票的可能性,可能會導致我們普通股的市價下跌。如果我們為了籌集資金而達成合作和/或許可安排,我們可能需要接受不利的條件,包括在不利條件下向第三方放棄或許可我們對我們的專有技術平臺或基於肽的產品的權利,否則我們將尋求開發或商業化自己,或為未來的潛在安排潛在保留。
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當我們能夠達成更優惠的條件時。如果我們通過出售股票證券(包括根據我們與Jefferies LLC的銷售協議出售普通股)(“銷售協議”)籌集額外資本,您的所有權權益將被稀釋,條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。如果我們發行普通股或可轉換為普通股的證券,我們的普通股持有人將遭受更多稀釋,因此我們的股價可能會下跌。
信貸和安全協議中的契約在許多方面限制了我們的業務和業務,如果我們不能有效地管理我們的契約,我們的財務狀況和業務結果可能會受到不利影響。
在2019年10月,我們簽訂了一項信貸和擔保協議(“信貸協議”),根據該協議,我們迄今借入了1 000萬美元,還有4 000萬美元可供使用,但須視具體的可用期限和某些條件的滿足情況而定。我們的所有資產,除了知識產權和某些其他習慣上被排除在外的財產,都是我們根據信貸協議借款的擔保。“信貸協議”載有習慣上的肯定和否定契約,除其他外,包括對負債、留置權、投資、合併、處分、其他債務預付、股息和其他分配的限制,其中任何一項都可能限制我們的業務和業務,特別是我們應對業務變化或採取具體行動利用可能提供給我們的某些商業機會的能力。
{Br}我們不遵守任何一項盟約可能導致“信貸協定”規定的違約,這將使放款人能夠宣佈任何未償還借款的全部或部分立即到期和應付,或拒絕根據貸款和擔保協議允許額外借款。如果我們不能償還這些款項,根據“信貸協議”的放款人就可以利用給予他們的擔保品來擔保這些債務,這將嚴重損害我們的業務。此外,在根據“信貸協定”借入額外資金之前,我們必須首先使自己確信,我們將有機會利用現有和未來的替代資本來源,包括來自我們自己業務、股票資本市場或債務資本市場的現金流動,以償還我們可能無法償還的任何本金,在這種情況下,我們的流動性和為我們的業務提供資金的能力可能會受到嚴重損害。
與我們依賴第三方有關的風險
如果詹森不選擇繼續開發ptg-200或任何第二代化合物,我們的商業和商業前景將受到嚴重損害。
根據janssen許可和合作協議的條款,janssen可以在商定的期限後終止第二代化合物的研究項目,並保留終止janssen許可和合作協議的權利,以方便起見,並在一段時間內無理由書面通知。此外,Janssen還將繼續控制PTG-200的進一步臨牀開發和第二代化合物的臨牀開發。Janssen關於此類開發的決定將影響未來可能的選擇、里程碑和特許權使用費支付(如果有的話)的時機和可用性。如果研究項目或Janssen許可和合作協議提前終止,或者Janssen的開發活動提前終止或暫停一段時間,或以其他方式不成功,我們的業務和業務前景將受到重大不利影響。
如果有任何安全或有效的結果,導致ptg-200或任何第二代化合物的利益風險狀況變得不可接受,臨牀開發將被推遲或停止,因此,詹森可能終止Janssen許可證和合作協議,這將嚴重和不利地影響我們的業務前景,並可能導致我們停止經營。
ptg-200或任何第二代化合物可能被證明具有不良或非預期的副作用或其他特性,對其安全性、有效性或成本效益產生不利影響,從而可能阻止或限制其對市場和成功商業使用的批准,或可能推遲或阻止臨牀試驗的開始和/或完成。如果向ptg-200或任何此類第二代化合物市場提交了申請批准的監管文件,則在審查這些提交材料中的數據後,fda和其他監管機構將提交。
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目錄
各國可能會得出結論,治療的總體利益風險狀況是不可接受的,臨牀發展將被推遲或停止。任何這些事件都會嚴重損害我們的業務和前景。
臨牀試驗從本質上檢查潛在治療對未來潛在患者羣體的影響。因此,用PTG-200或任何第二代化合物進行的臨牀試驗可能無法揭示病人可能經歷的所有可能的不良事件。我們或詹森將來可能在未來的潛在臨牀試驗中觀察或報告劑量限制或其他安全問題。
這些事件的發生可能導致Janssen完全放棄PTG-200或任何第二代化合物的開發,並終止Janssen許可和協作協議。Janssen終止Janssen許可證和合作協議將對我們的經營結果、財務狀況、業務前景以及PTG-200和任何第二代化合物的未來產生重大不利影響。
在“Janssen許可證和合作協議”期間,Janssen和主人公之間可能存在分歧,如果不友好解決或有利於主角,結果可能會損害我們的業務。
我們面臨與詹森可能存在分歧的風險,包括在PTG-200或任何第二代化合物的開發、製造和商業化、對Janssen許可證和合作協議的解釋以及所有權方面的分歧。此外,在某些情況下,我們可能認為已經實現了一個特定的里程碑,詹森可能不同意我們的信念。在這種情況下,收到這一里程碑付款可能會被推遲或永遠不會收到,這將對我們的財務狀況產生不利影響,並可能要求我們調整我們的運作計劃。Janssen許可證和合作協議所設想的聯合治理結構將在開發期限結束後不再具有決策權,這將使我們無法參與PTG-200和任何第二代化合物的任何進一步決策。由於可能與詹森有分歧,我們也可能參與訴訟或仲裁,這對我們的管理人員和僱員來説是很費時的,而且費用很高。
我們在獲得或維持發展和商業化合作方面可能不成功,我們今後作出的任何合作安排都可能不成功,任何潛在的合作伙伴都可能沒有為我們的產品候選人的開發或商業化投入足夠的資源,或者在開發或商業化努力中失敗,這可能會對我們開發某些產品候選人的能力以及我們的財務狀況和經營結果產生不利影響。
除了我們的Janssen許可證和協作協議,我們沒有積極的合作任何我們的產品候選人。即使我們能夠建立其他合作安排,任何這種合作也可能最終不會成功,這可能會對我們的業務、業務結果、財務狀況和增長前景產生負面影響。雖然我們目前計劃進行僅限於某些已確定領土的合作,但無法保證我們將保持對這類產品候選產品未來開發和商業化的重大權利或控制。因此,如果我們與第三方合作進行產品候選產品的開發和商業化,我們可以將對該產品候選產品未來成功的部分或全部控制權讓給第三方,而該夥伴可能不會將足夠的資源用於我們產品候選產品的開發或商業化,或者在開發或商業化努力中失敗,在這種情況下,合作中的產品候選人的開發和商業化可能會被推遲或終止,我們的業務可能會受到重大損害。在某些情況下,我們可能負責在合作下繼續開發產品候選人或研究項目,我們從合作伙伴那裏得到的付款可能不足以支付開發的費用,或者可能導致雙方之間的爭端。此外,合作以及銷售和營銷安排很複雜,談判、記錄和實施這些安排既費時又費時,可能需要大量資源來維持,這可能不利於我們其他產品候選人的發展。
我們面臨與我們依賴與第三方合作有關的一些額外風險,這種風險的出現可能導致我們的協作安排失敗。我們與合作伙伴之間可能會發生衝突,例如與執行發展計劃、努力和資源有關的衝突。
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目錄
產品候選、臨牀數據的解釋、里程碑的實現、財務條款的解釋或知識產權所有權的合作開發。我們與合作伙伴之間的任何此類分歧都可能導致以下一項或多項,每一項都可能推遲或阻止產品候選產品的開發或商業化,進而妨礙我們創造足夠的收入以實現或保持盈利:
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減少特許權使用費的支付或我們認為根據適用的合作安排應支付的其他付款; |
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(B)合作伙伴在我們合作範圍內或之外採取的行動,可能對我們在合作下的權利或利益產生不利影響;或 |
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合作伙伴不願隨時向我們通報其發展和商業化活動的進展情況,或不允許公開披露這些活動的結果。 |
我們未來的任何合作都可能不會成功。我們的合作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。合作面臨許多風險,其中可能包括:
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協作者在確定他們將適用於協作的努力和資源方面有很大的酌處權; |
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合作者不得追求我們的產品候選人的開發和商業化,也不得選擇不根據臨牀試驗結果、由於獲得有競爭力的產品、資金的可得性或其他外部因素而改變其戰略重點,繼續或更新開發或商業化方案; |
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合作者可以推遲臨牀試驗,為臨牀試驗項目提供資金不足,停止臨牀試驗,放棄候選產品,重複或進行新的臨牀試驗,或要求新的候選產品進行臨牀試驗; |
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合作者可獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的產品或產品候選者競爭的產品; |
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我們可以授予我們的合作者獨佔的權利,這將阻止我們與他人合作; |
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合作者可能不適當地維護或捍衞我們的知識產權,或使用我們的知識產權或專有信息的方式可能導致實際或威脅的訴訟,從而危及或使我們的知識產權或專有信息失效,或使我們面臨潛在的賠償責任; |
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我們與合作者之間可能會發生爭端,導致我們目前或未來產品的研究、開發或商業化的延遲或終止,或導致代價高昂的訴訟或仲裁,從而轉移管理層的注意力和資源; |
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可能終止合作,如果合作終止,可能需要更多的資本,以進一步開發適用的當前或未來產品或將其商業化;以及 |
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合作者的銷售和營銷活動或其他活動可能不符合可適用的法律,導致民事或刑事訴訟。 |
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目錄
我們依靠第三方來進行我們的臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同義務,或未能滿足監管要求或預期的最後期限,我們可能無法及時獲得產品候選人的監管批准或商業化,我們的業務可能會受到很大的損害。
我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方CRO來監測和管理臨牀試驗,併為我們的臨牀前研究和臨牀項目收集數據。我們依靠這些方來執行我們的臨牀前研究和臨牀試驗,並僅控制其活動的某些方面。不過,我們有責任確保他們的行為符合規管規定,並確保我們的每項研究和試驗都是按照適用的議定書、法律、規管和科學標準進行,而我們對CRO的依賴並不免除我們的規管責任。因此,我們和我們的CRO必須遵守良好的臨牀實踐(“GCPs”),這是FDA、EMA和類似的外國監管機構為臨牀開發中的所有產品候選人頒佈的條例和指南。監管當局通過對審判發起人、主要調查人員和審判地點的定期視察來執行這些全球合作伙伴關係。如果我們或我們的任何CRO未能遵守適用的GCPs,在我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被認為是不可靠的,FDA、EMA或類似的外國監管機構可能不接受這些數據,或者要求我們在考慮提交監管機構批准或批准我們的營銷申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證,經監管機構檢查後,該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗符合GCPs。雖然我們有協議規範我們的CRO的活動,但我們對他們的實際表現和他們代表我們工作的人員的資格的影響可能有限。此外, 我們的肽類產品候選產品的臨牀研究很大一部分預計將在美國境外進行,這將使我們更難監測CRO和對我們的臨牀試驗地點進行訪問,並將迫使我們嚴重依賴CRO,以確保我們的臨牀試驗的正確和及時進行,並遵守適用的法規,包括GCPs。如果在對基於肽的產品候選人進行臨牀研究時不遵守適用的規定,我們可能需要重複臨牀試驗,這將推遲監管審批過程。
如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止,我們可能無法與替代CRO達成協議,或以商業上合理的條件這樣做。此外,我們的CRO不是我們的僱員,除了根據我們與這些CRO的協議提供的補救外,我們無法控制他們是否將足夠的時間和資源用於我們的臨牀前和臨牀項目。如果CRO未能成功地履行其合同職責或義務,或未能滿足預期的最後期限,如果它們需要被替換,或者由於不遵守我們的臨牀協議、監管要求或其他原因,它們所獲得的臨牀數據的質量或準確性受到損害,我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止,我們可能無法獲得監管批准或成功地將我們的基於肽的產品候選品商業化。因此,我們的經營結果和我們的肽類產品候選產品的商業前景將受到損害,我們的成本可能會大幅增加,我們的創收能力可能會大大推遲。
切換或添加額外的CRO需要額外的成本,並且需要管理時間和焦點。此外,有一個自然過渡時期,一個新的CRO開始工作。因此,延遲會發生,這會對我們滿足我們期望的臨牀發展時間表的能力產生實質性的影響。我們不能保證今後不會遇到挑戰或拖延,也無法保證這些拖延或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生重大的不利影響。
第三方CRO監測和管理臨牀試驗併為我們的臨牀前研究和臨牀項目收集數據的能力可能會受到冠狀病毒大流行的進一步不利影響。
我們面臨各種製造風險,依賴第三方生產我們的藥物物質和臨牀藥物產品,我們打算依靠第三方生產任何經過批准的肽基產品候選產品的商業供應。
我們的臨牀試驗必須與cGMP生產的產品以及歐洲和其他主要地區的產品、國際人類使用藥品註冊技術要求協調理事會(ICH)準則進行,我們依靠合同製造商為我們生產和提供以下產品:
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滿足這些要求。我們目前沒有,也沒有計劃在內部獲得基礎設施或能力,以製造我們的臨牀前和臨牀藥物供應,而且我們缺乏資源和能力,無法在臨牀或商業規模上製造任何基於肽的產品候選產品。我們預計在可預見的將來將繼續依賴合同製造商。當我們着手進行產品候選產品的開發和潛在商業化時,我們將需要擴大藥物的生產規模,這將需要開發新的製造工藝,以潛在地降低商品成本。我們將依靠我們的內部工藝研究和開發努力,以及合同製造商的努力,開發成本效益和大規模生產所需的GMP製造工藝。如果這些努力在開發成本效益的過程中不成功,如果合同製造商不能成功地將其轉化為商業規模的製造,那麼我們的產品候選產品的開發和/或商業化可能會受到重大的不利影響。此外,我們的合同製造商是唯一的供應來源,我們的臨牀產品候選人。如果我們因任何原因,無論是由於製造、供應或儲存問題、自然災害、流行病或其他原因而出現意外的供不應求,我們可能會遇到延誤、中斷、中止或終止我們的臨牀研究和計劃的發展計劃,或被要求重新開始或重複任何正在進行的臨牀試驗。
我們也依賴我們的合同製造商從第三方供應商購買必要的材料,以生產我們的肽為基礎的產品候選人,我們的臨牀試驗。我們用於生產藥品的原材料供應商數量有限,可能需要評估替代供應商,以防止生產我們的肽類產品候選產品所需材料的生產中斷,以便臨牀試驗,如果獲得批准,用於商業銷售。我們對製造商獲取這些原材料的過程或時間沒有任何控制。此外,我們目前還沒有任何關於這些原料的商業生產的協議。雖然我們通常不會開始臨牀試驗,除非我們相信我們有足夠的基於肽的產品候選品來完成臨牀試驗,但由於需要替換合同製造商或其他第三方製造商而在提供基於肽的產品候選產品或其原材料成分方面的任何重大延遲,都可能會大大推遲完成我們的臨牀試驗、產品測試和對我們基於肽的產品候選產品的潛在監管批准。如果我們的合同製造商或我們無法在我們的肽類產品的候選產品獲得監管批准後購買這些原材料,我們的肽類產品候選產品的商業推出將被推遲,或者供應短缺,這將損害我們從銷售我們的肽類產品候選產品中獲得收入的能力。
如果我們提交對任何我們的產品候選產品的監管批准申請,我們的合同製造商用於生產我們的產品候選產品的設施將受到FDA或其他監管機構的檢查和批准。如果fda或類似的外國監管機構不批准這些設備用於生產我們的肽類產品候選產品,或者在今後撤回任何此類批准,我們可能需要找到替代的製造設施,這將極大地影響我們開發、獲得監管批准或銷售我們基於肽的產品的能力(如果批准的話)。
與監管審批相關的風險
林業發展局和類似的外國當局的監管審批過程宂長、耗時和固有的不可預測性,如果我們最終無法為我們的產品候選人獲得監管批准,我們的業務將受到很大的損害。
我們的業務和未來的盈利能力在很大程度上取決於我們能否成功開發、獲得監管機構的批准,然後成功地將基於肽的產品候選產品商業化。在獲得fda、epa或任何其他外國監管機構的監管批准之前,我們不允許營銷或推廣任何基於肽的產品,而且我們可能永遠不會為任何基於肽的產品獲得這樣的監管批准。獲得FDA和類似的外國機構批准所需的時間是不可預測的,通常在臨牀試驗開始後需要很多年,並且取決於許多因素。批准政策、法規以及獲得批准所需的臨牀和製造數據的類型和數量在臨牀發展過程中可能發生變化,並可能因司法管轄區的不同而有所不同。我們還沒有獲得任何產品候選產品的監管批准,而且我們中的任何一個都沒有獲得批准。
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現有的產品候選人或我們正在開發或將來可能尋求開發的任何產品候選人都將獲得監管機構的批准。
由於許多原因,我們的產品候選人可能無法獲得監管機構的批准,包括以下原因:
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FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施; |
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我們可能無法向FDA或類似的外國監管當局證明,產品候選產品對其擬議的指示是安全和有效的; |
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{Br}臨牀試驗的結果可能達不到FDA或類似的外國監管機構要求批准的統計意義水平; |
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我們可能無法證明候選產品的臨牀和其他好處大於其安全風險; |
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林業發展局或類似的外國監管機構可能不同意我們對為支持監管批准而提交的數據的解釋; |
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從臨牀前研究和臨牀試驗收集的數據可能不足以支持提交NDA、補充NDA或獲得監管批准所需的其他監管提交; |
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我們或我們的承包商可能不符合GMP和其他可適用的要求,以獲得FDA或類似的外國監管機構批准所需的製造工藝、程序、文件和設施;以及 |
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對FDA或類似的外國監管機構對我們的產品候選產品的批准政策或條例的更改可能導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。 |
此外,即使我們獲得監管批准,監管當局也可能批准我們的產品候選產品,其數量可能少於或超過我們要求批准的數量,可能包括安全警告或其他可能對我們產品候選產品的商業可行性產生不利影響的限制,包括可能獲得優惠價格或在我們本來打算對我們的產品收取費用的水平上進行補償的可能性。同樣,監管當局可能會根據昂貴的營銷後臨牀試驗或昂貴的REMS的執行情況給予批准,這可能會大大降低我們的產品候選產品的商業成功或生存能力的潛力。上述任何一種可能性都可能對我們的產品候選人、業務和業務前景造成實質性損害。
我們以前沒有向FDA、EMA或任何類似的外國機構提交任何肽類產品候選產品的NDA、營銷授權申請(“MAA”)或任何相應的藥品批准文件。此外,我們的產品候選人可能得不到監管批准,即使我們完成這樣的申報。如果我們不能獲得產品候選產品的監管批准,我們可能無法繼續我們的業務。
即使我們從FDA獲得並保持對任何產品候選人的批准,我們也可能永遠無法獲得美國以外的產品候選人的批准,這將限制我們的市場機會,並對我們的業務產生不利影響。
在美國以外的地區銷售我們的產品候選人將受到外國關於臨牀試驗和營銷批准的監管要求的限制,並且,只要我們在臨牀開發之後保留商業權利,我們將計劃尋求監管批准,將我們基於肽的產品的候選產品商業化。
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美國、歐洲聯盟(“歐盟”)和其他外國。即使FDA批准一種產品候選產品的銷售,外國的類似監管機構也必須批准這些國家的產品候選產品的製造和營銷。批准程序因司法管轄區而異,可能涉及與美國不同和更長的要求和行政審查期,包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。在美國以外的許多國家,產品候選人必須經過批准才能在該國銷售。獲得外國監管機構的批准和遵守外國監管要求,可能會給我們造成嚴重的延誤、困難和成本,並可能延誤或阻止我們在某些國家引進我們的產品。此外,在一國進行的臨牀試驗可能不為其他國家的監管當局所接受,而一國的監管批准並不能確保在任何其他國家獲得批准,而在一國未獲得或延遲獲得監管批准可能對其他國家的監管批准進程產生不利影響。如果我們不遵守國際市場的監管要求或獲得適用的營銷許可,我們的目標市場將被削弱,我們充分發揮基於肽的產品候選產品的市場潛力的能力將受到損害,我們的業務將受到不利影響。
我們可能無法從FDA和/或歐盟獲得對我們的產品候選品的孤兒藥品指定,即使我們獲得了這種指定,我們也可能無法保持與孤兒藥物指定相關的利益,包括潛在的市場排他性。
我們的戰略包括申請孤兒藥品指定,如果可以為我們的產品候選人。根據“孤兒藥物法”,食品和藥物管理局可授予孤兒藥物名稱,用於治療一種罕見的疾病或疾病,這種疾病或疾病的定義是發生在美國病人少於20萬人的疾病或疾病中,或在美國病人人數超過20萬人的情況下,在美國,開發這種藥物或生物的費用將無法從在美國的銷售中收回。在美國,指定孤兒藥物使一方有權獲得財政獎勵,例如為臨牀試驗費用提供資助的機會、税收優惠和用户費用豁免。此外,如果被指定為孤兒藥物的產品隨後獲得FDA對其指定的疾病的第一次批准,則該產品有權獲得孤兒藥品專賣權,這意味着FDA不得批准任何其他申請,包括完全的NDA或BLA,在七年內以相同的指示銷售同一藥物或生物,除非在有限的情況下,例如表明臨牀優於具有孤兒藥物專賣性的產品,或製造商無法保證足夠的產品數量。
如果我們的一個或多個產品被指定為孤兒藥物,我們可能無法保持與孤兒藥物地位相關的利益,包括市場排他性。我們可能不是第一個獲得監管批准的產品候選人,任何孤兒指定的指示,我們可能會追求,因為不確定的相關開發藥品。此外,在美國的獨家銷售權可能受到限制,如果我們尋求批准的指示比孤兒指定的指示,或可能失去,如果FDA後來確定指定請求是重大缺陷,或如果我們無法保證足夠數量的產品,以滿足患者的孤兒指定的疾病或條件。此外,即使我們為某一產品取得了孤兒藥品指定專賣權,這種排他性也可能無法有效地保護產品不受競爭的影響,因為具有不同活性成分的不同藥物可能會在相同的條件下獲得和批准,而且只有第一個獲得批准的申請人才能獲得營銷專賣的好處。即使在一個孤兒指定的產品被批准後,fda隨後也可以批准一種具有相同活性的藥物,如果fda認為後一種藥物在臨牀上是優越的,如果它被證明更安全、更有效或對病人的護理做出了重大貢獻的話。此外,雖然我們可能會為我們的產品候選人尋求孤兒藥品指定,但我們可能永遠不會得到這樣的指定。
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與產品候選人商業化相關的風險
我們目前沒有營銷和銷售組織。如果我們保留商業權利的基於肽的產品的任何候選產品都被批准用於市場營銷,如果我們無法建立營銷和銷售能力,或者無法與第三方達成協議來銷售和銷售我們基於肽的產品候選產品,我們可能無法有效地營銷和銷售任何基於肽的產品候選產品,或者產生產品收入。
我們目前沒有藥品營銷、銷售和分銷的營銷或銷售組織。為了使任何獲得營銷批准的肽類產品的候選產品商業化,我們必須建立營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力,或者與第三方作出安排來提供這些服務,而我們可能無法成功地做到這一點。如果成功開發任何我們的產品候選人,我們可以選擇建立一個有針對性的專業銷售隊伍,這將是昂貴和耗時的。在開發我們的內部銷售、銷售和分銷能力方面的任何失敗或拖延都會對這些產品的商業化產生不利影響。關於我們以肽為基礎的產品候選人,我們可以選擇與有直接銷售力量和已建立的分銷系統的第三方合作,或者增加我們自己的銷售力量和分銷系統,或者代替我們自己的銷售力量和分銷系統,在Janssen許可證和合作協議的情況下,我們可以選擇行使我們的共同詳細説明選項(如下面所述),這將需要我們建立一個美國銷售團隊。如果我們自己或通過與一個或多個第三方的合作,未能成功地將基於肽的產品候選產品商業化,我們未來的收入將受到重大和不利的影響。
我們尚未與Janssen談判我們的協議,具體説明我們共同詳細説明選項的所有條款,因此需要發展我們自己的內部銷售隊伍。
根據Janssen許可證和合作協議,我們有一個選項,如果PTG-200和/或任何第二代化合物被批准用於商業銷售,我們可以選擇在美國提供多達30%的PTG-200銷售人員(“共同詳細説明選項”)。雖然Janssen許可證和合作協議包含了我們共同詳細説明選項的實質條款,但Janssen和我們雙方都同意談判一項單獨的協議,具體説明在我們當選行使我們的共同細節選項之後在營銷和共同促銷方面的詳細活動和責任。我們將需要與Janssen談判這一單獨的協議,因此,Janssen可能會對我們施加限制或額外的義務,包括財政義務。任何限制或額外的義務可能限制我們的共同詳細的活動,或涉及更重要的財務或其他義務,比我們目前的預期。建立我們自己的銷售隊伍是有風險的。發展一支內部銷售隊伍和職能將需要大量的開支和時間,可能會使我們面臨不可預見的成本和費用,我們可能無法有效地招聘、培訓或留住銷售人員。因此,我們可能無法建立我們自己的銷售隊伍,這將有效地阻止我們利用參與在美國聯合生產PTG-200和/或任何第二代化合物的能力。此外,我們建立的任何銷售隊伍都可能沒有效力,或者不如Janssen用來推廣PTG-200和/或任何第二代化合物的任何銷售力量有效。在這種情況下,商業化可能會受到不利影響。, 這可能會對我們在Janssen許可和合作協議下可能收到的任何銷售里程碑付款或版税產生實質性和不利的影響。
即使我們的產品候選人獲得市場認可,他們也可能無法獲得醫生、病人、政府支付者(包括醫療保險和醫療補助計劃)、私營保險公司和其他第三方付款人或其他醫療機構對商業成功所必需的市場認可。
如果我們的任何產品候選人獲得營銷批准,他們仍然可能無法獲得足夠的市場接受醫生,病人,政府支付人,其他第三方付款人和其他醫療服務提供者。如果我們批准的任何產品沒有達到足夠的接受水平,我們可能無法產生可觀的收入來盈利。市場接受程度,如果批准商業銷售,將取決於許多因素,包括但不限於:
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與替代療法相比,療效和潛在優勢; |
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銷售、營銷和分銷工作的有效性; |
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與替代治療有關的治療費用; |
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與替代療法相比,使用方便和方便; |
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目標病人願意嘗試新療法,醫生願意開這些療法; |
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醫學界願意在現有注射療法的基礎上,向客户提供我們的產品候選產品; |
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(B)是否有政府和第三方的保險和適當的償還; |
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(B)任何副作用的發生率和嚴重程度;以及 |
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任何限制使用我們的產品候選人連同其他藥物。 |
因為我們期望基於肽的產品候選產品的銷售,如果獲得批准,將為我們創造收入以實現盈利,如果我們的肽類產品候選人未能獲得市場接受,將損害我們的業務,並可能要求我們尋求合作或比我們原本計劃的更早進行額外的融資。
最近頒佈的法律和未來的立法可能會增加我們獲得產品候選人的營銷批准和商業化的難度和成本,並影響我們可能獲得的價格。
在美國和一些外國司法管轄區,已經並將繼續有一些關於醫療保健系統的立法和監管改革和擬議的改革,這些變化除其他外,可以防止或推遲對我們產品候選人的市場批准,限制或規範批准後的活動,並影響我們銷售我們獲得營銷批准的任何基於肽的產品候選人的能力。
例如,2010年3月在美國頒佈了“反腐敗法”,目的是增加獲得醫療保險的機會,減少或限制醫療支出的增長,加強對欺詐和濫用的補救措施,對保健和醫療保險行業增加新的透明度要求,對保健行業徵收新的税費,並實施更多的衞生政策改革。該法律繼續對藥品定價施加下行壓力,特別是在醫療保險計劃下,並增加了該行業的監管負擔和運營成本。
對“反腐敗法”的某些方面以及本屆政府廢除或取代“反腐敗法”某些方面的努力,仍然存在司法和國會的挑戰。自2017年1月以來,總統簽署了行政命令和其他指令,旨在推遲執行“反腐敗法”的某些規定,或以其他方式規避“反腐敗法”規定的某些健康保險要求。同時,國會審議了廢除或廢除以及取代全部或部分ACA的立法。雖然國會尚未通過全面廢除法案,但已經頒佈了幾項法案,影響在“反腐敗法”下執行某些税收。2017年“減税和就業法”(“税法”)包括一項規定,從2019年1月1日起,廢除ACA對某些未能在一年的全部或部分時間內維持合格醫療保險的個人實施的基於税收的共同責任支付。此外,自2020年1月1日起,自2020年1月1日起,將永久取消2020年聯邦支出計劃,強制對僱主贊助的高成本醫療保險和醫療器械税徵收“凱迪拉克”税,以及從2021年1月1日起,還取消了醫療保險税。此外,2018年兩黨預算法案(“BBA”)除其他外,修正了自2019年1月1日起生效的ACA,以縮小大多數醫療保險計劃中的覆蓋面差距,通常被稱為“甜甜圈洞”。國會可考慮通過其他立法廢除或取代“反腐敗法”的其他內容。2018年12月14日,德克薩斯州地區法院的一名法官裁定,ACA完全違反憲法,因為“個人授權”已被國會廢除,作為税法的一部分。此外,2019年12月18日,美國第五巡迴上訴法院維持了該地區的原判
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法院裁定個人的授權是違憲的,並將案件發回地區法院,以確定“反腐敗法”的其餘條款是否也是無效的。2020年3月2日,美國最高法院批准了要求調遣令複審這一案件的請求,並撥出一小時時間進行口頭辯論,預計將在秋季進行。目前尚不清楚這種訴訟和其他廢除和取代ACA的努力將如何影響ACA和我們的業務。
此外,自“反腐敗法”頒佈以來,美國還提出並通過了其他立法修改。這些變化包括每個財政年度向醫療保險提供者支付的總金額減少2%,自2013年4月起生效,由於隨後對該法規的立法修正案,包括“聯邦醫療管理局”,除非國會採取進一步行動,否則該法案將一直有效到2030年。“照顧法案”將2%的醫療保險計劃從2020年5月1日推遲到2020年12月31日,並將其延長一年,直到2030年。2013年1月,簽署了2012年“美國納税人救濟法”,成為法律,除其他外,進一步減少了對幾類提供者的醫療保險付款,並將政府可向提供者收回多付款項的時效期限從三年延長到五年。
此外,政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查。這種審查導致國會最近進行了幾次調查,並提出並頒佈了聯邦和州立法,除其他外,旨在提高產品定價的透明度,審查定價與製造商病人方案之間的關係,並改革政府項目產品的報銷方法。在聯邦政府層面,本屆政府2021年財政年度的預算提案包括1,350億美元的補貼,以支持旨在降低藥品價格、增加競爭、降低患者自掏腰包的藥品成本以及增加患者獲得更低成本的仿製藥和生物相似藥物的立法提案。2020年3月10日,本屆政府向國會發出了藥品定價的“原則”,要求制定立法,除其他外,限制醫療保險D部分受益人的自付藥房費用,為D部分受益人每月支出限額提供一個選項,並限制藥品價格的上漲。此外,本屆政府此前發佈了一份“藍圖”,以降低藥品價格和降低自掏腰包的藥品成本,其中包括增加藥品製造商競爭、提高某些聯邦醫療項目的談判能力、鼓勵製造商降低藥品清單價格以及降低消費者支付的藥品外銷成本的建議。雖然有些措施可能需要額外授權才能生效,但國會和現任政府都表示,它們將繼續尋求新的立法和(或)行政措施,以控制藥品費用。在州一級, 立法機構越來越積極地通過立法和執行旨在控制藥品和生物製品定價的條例,包括價格或病人報銷限制、折扣、對某些產品的獲取和銷售成本披露的限制以及透明度措施,在某些情況下,旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會使我們無法創造收入、獲得利潤或使我們的產品候選產品商業化,如果批准的話。
我們預計,今後將採取更多的州和聯邦醫療改革措施,其中任何一項措施都可能限制聯邦和州政府支付醫療療法的金額,這可能導致對我們基於肽的產品的需求減少,或增加定價壓力。例如,有可能採取更多的政府行動來對付冠狀病毒大流行。
還提出了立法和監管建議,以擴大批准後的要求,限制藥品的銷售和推廣活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法修改,或者FDA的法規、指南或解釋是否會被改變,或者這些變化對我們的產品候選人的營銷批准會有什麼影響,如果有的話。此外,美國國會加強對FDA審批程序的審查,可能會大大推遲或阻止市場批准,並使我們受到更嚴格的產品標籤和營銷後測試及其他要求的限制。
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美國境外的政府往往實行嚴格的價格管制,這可能會對我們的收入產生不利影響,如果有的話。
在一些國家,處方藥的定價受政府控制。在這些國家,與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間才能收到產品候選產品的營銷批准。此外,各國政府和其他利益攸關方可能在價格和償還水平方面面臨相當大的壓力。政治、經濟和監管方面的發展可能會使定價談判進一步複雜化,價格談判可能在獲得覆蓋範圍和補償之後繼續進行。為了在一些國家獲得補償或定價批准,我們可能需要進行一項臨牀試驗,將我們的產品候選產品的成本效益與其他可用的療法進行比較,這是耗時和昂貴的。如果我們的產品候選產品的承保範圍或補償範圍或金額無法獲得或限制,或者如果定價設定在不能令人滿意的水平,我們的業務可能受到損害,可能會受到重大損害。
我們目前,並打算繼續為我們的產品在美國以外的候選產品進行很大一部分臨牀試驗。如果獲得批准,我們可以在國外推銷我們的產品。因此,我們將面臨在美國境外做生意的風險。
我們目前進行,並打算繼續進行,我們的很大一部分臨牀試驗在美國以外,如果獲得批准,我們還打算推銷我們的肽基產品的候選產品在美國以外。因此,我們面臨着與在美國境外做生意有關的風險。我們未來的業務和財務業績可能會受到各種因素的不利影響,這些因素與我們在美國境外開發和銷售基於肽的產品的候選產品有關,其中包括:
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醫療護理和診斷標準在國外可能有所不同,這可能影響我們註冊和成功完成為美國市場設計的試驗的能力; |
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努力發展一個國際銷售、營銷和分銷組織可能會增加我們的開支,轉移我們管理層對基於肽的產品候選人的收購或開發的注意力,或使我們放棄在這些地區的有利可圖的許可機會; |
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(B)某一國家或地區的政治和文化氣候或經濟狀況發生變化; |
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(B)外國法律和規章規定的意外變化; |
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外國有效執行合同條款和知識產權保護的困難; |
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貿易保護措施、進出口許可證要求,如美國商務部頒佈的“出口管理條例”以及罰款、處罰或暫停或取消出口特權; |
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根據美國“反海外腐敗法”和類似的外國反腐敗法制定的條例; |
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(B)不同的付款人償還制度、政府付款人或耐心的自我支付制度和價格管制; |
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適用的外國税收結構的影響和潛在的不利税收後果;以及 |
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外匯匯率的重大不利變化可能會使我們在美國以外地區進行的臨牀試驗的成本更高。 |
如果我們不能正確預測和處理這些風險,我們的業務和財務結果將受到損害。
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與我們的商業和工業有關的風險
我們面臨來自其他生物技術和製藥公司的重大競爭,如果我們不能有效地競爭,我們的經營結果將受到影響。
生物技術和製藥業競爭激烈,技術變革迅速而重大。我們在世界各地有競爭對手,包括大型跨國製藥公司、生物技術公司、專業製藥和非專利製藥公司以及大學和其他研究機構。
我們的許多競爭對手擁有更多的資金、技術和其他資源,例如更多的研究和開發人員,以及經驗豐富的營銷和製造組織。因此,這些公司可能比我們能夠更快地獲得監管批准,在銷售和銷售他們的產品方面可能更有效。小公司或早期公司也可能被證明是重要的競爭對手,特別是通過與大型、老牌公司的合作安排。由於較新技術在商業上的適用性方面的進步以及投資於這些行業的資本更多,競爭可能會進一步加劇。我們的競爭對手可能成功地在獨家基礎上開發、獲取或許可製藥產品,這些產品比我們目前正在開發或我們可能開發的任何產品更容易開發、更有效或成本更低。如果獲得批准,我們的產品候選人將面臨來自商業上可獲得的藥品以及我們競爭對手正在開發的藥物的競爭。
製藥公司可能會進行大量投資,以加速新化合物的發現和開發,或在許可範圍內開發新化合物,從而降低我們產品的競爭力。此外,任何與認可產品競爭的新產品都必須在有效性、便利性、耐受性或安全性方面表現出優勢,以克服價格競爭並取得商業上的成功。如果我們的競爭對手在取得FDA、EMA或其他監管機構的批准或在我們之前發現、開發和商業化藥物,將對我們的產品候選人和業務的未來前景產生重大的不利影響。
我們相信我們成功競爭的能力將取決於,除其他外:
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我們產品候選產品的有效性和安全性,特別是與競爭對手的產品相比; |
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我們的產品候選人完成臨牀開發和獲得監管批准(如果有的話)所需的時間; |
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有能力將任何獲得監管批准的產品進行商業化和市場推廣; |
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(B)我們產品的價格,包括與品牌或非專利競爭對手相比的價格; |
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在包括醫療保險在內的私人和政府健康保險計劃下是否提供保險和適當的報銷水平; |
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保護與我們產品候選者有關的知識產權的能力; |
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(B)有能力製造和銷售任何獲得監管批准的產品候選產品的商業數量;以及 |
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由醫生、付款人和其他醫療提供者接受我們批准的任何產品候選人。 |
由於我們的研究方法依賴於我們的專有技術平臺,面對技術的快速變化,我們可能很難繼續成功地競爭。如果我們不能繼續推進我們的技術平臺,技術變革可能會損害我們有效競爭和技術進步的能力。
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我們的競爭對手開發的產品可能會使我們的技術或產品候選產品過時、競爭力降低或不經濟。
如果我們不遵守州和聯邦醫療管理法律,我們可能面臨重大處罰、損害賠償、罰款、財產分配、誠信監督和報告義務、被排除在政府保健項目之外,以及我們的業務受到限制,其中任何一項都可能對我們的業務、業務和財務狀況產生不利影響。
醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在推薦和處方我們可能開發的任何未來產品候選人或獲得市場營銷批准的任何產品候選人方面發揮主要作用。我們與第三方付款人和客户的安排可能會使我們受到廣泛適用的欺詐和濫用以及其他可能影響商業或金融安排和關係的醫療法律法規的影響,通過這些安排,我們可以銷售、銷售和銷售我們的產品。即使我們沒有也不會控制醫療服務的轉診或直接提交給醫療保險、醫療補助或其他第三方付款人的法案,但聯邦和州有關欺詐、濫用和病人權利的法律和法規都適用於我們的業務。可能影響我們運作能力的法律包括但不限於:
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聯邦反Kickback規約; |
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聯邦虛假索賠法,包括“虛假索賠法”; |
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1996年“聯邦健康保險運輸和問責法”(“HIPAA”); |
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經“經濟和臨牀健康保健信息技術法”及其實施條例修正的“HIPAA”及其實施條例,其中還規定了包括強制性合同條款在內的HIPAA涵蓋實體及其商業夥伴在保障個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸方面的義務; |
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聯邦民事罰款法規; |
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聯邦醫生支付陽光法;以及 |
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類似的國家和外國法律法規,如國家反回扣法和虛假索賠法. |
此外,ACA,除其他外,修正了聯邦反Kickback法規和關於醫療欺詐的某些刑事法規的意圖要求。任何違反這些法律的行為,或對我們違反這些法律的任何行動,即使我們成功地為之辯護,都可能對我們的聲譽、業務、經營結果和財務狀況造成重大的不利影響。
我們已與醫生和其他醫療保健提供者達成諮詢和科學諮詢委員會的安排,包括一些可能影響我們產品候選人的使用的人,如果獲得批准的話。儘管我們一直在努力構建符合適用法律的安排,但由於這些法律的複雜性和深遠性,監管機構可能會將這些交易視為禁止的安排,這些安排必須重組,或停止,或者我們可能會受到其他重大處罰。如果監管機構解釋我們與供應商的財務關係,這些供應商可能影響和使用我們的產品候選產品,如果獲得批准,我們可能會受到不利影響,這違反了適用的法律。
每項法律的範圍和執行都是不確定的,而且在當前的醫療改革環境中會發生迅速的變化。聯邦和州的執法機構繼續加強對保健公司與保健提供者之間的互動的審查,這導致了保健行業的若干調查、起訴、定罪和和解。此外,由於這些調查,醫療服務提供者和實體可能不得不同意額外繁重的合規和報告要求。
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同意法令或公司誠信協議。任何這樣的調查或和解都會大大增加我們的成本,或者對我們的業務產生不利影響。
如果發現我們的行動違反了這些法律或可能適用於我們的任何其他政府法律和條例,我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、扣押、監禁、廉正監督和報告義務、被排除在政府資助的醫療保健方案之外,例如醫療保險和醫療補助、報銷、合同損害、名譽損害、利潤減少以及削減或重組我們的業務。如果Janssen或我們無法遵守這些規定,我們從PTG-200全球淨銷售額中獲取潛在特許權使用費的能力將受到重大和不利影響。如果我們希望與之做生意的任何醫生或其他保健提供者或實體被發現不遵守適用的法律,他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁,包括被排除在政府資助的保健項目之外。施加任何這些處罰或其他商業限制都可能對我們與詹森的合作產生負面影響,或導致Janssen終止“Janssen許可證和協作協議”,其中任何一項都會對我們的業務、財務狀況和業務結果產生重大和不利的影響。
我們未來的成功取決於我們是否有能力留住我們的執行幹事,以及吸引、留住和激勵合格的人員。如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人才,我們可能無法成功地實施我們的商業戰略。
近幾年來,我們這個行業的管理人員流失率很高。我們能否在競爭激烈的生物技術和製藥業中競爭,取決於我們能否吸引和留住高素質的管理、科學、醫療和監管人員。我們高度依賴我們現有的高級管理團隊。為了吸引有價值的員工繼續在我們公司工作,我們提供了長期的股票期權。隨着時間的推移,股票期權對員工的價值受到我們無法控制的股價變動的重大影響,而且可能在任何時候都不足以維持留用激勵或抵消其他公司更有利可圖的出價。我們所有的員工都可以隨時終止他們在我們公司的工作,不管是通知還是不通知。失去我們任何一名執行官員或其他關鍵僱員的服務,以及我們無法找到合適的替代人員,都會損害我們的研究和發展努力、我們的合作努力以及我們的業務、財務狀況和前景。我們的成功還取決於我們是否有能力繼續吸引、留住和激勵具有科學、醫療、管理、製造和管理培訓和技能的高技能和經驗豐富的人員。
由於生物製藥、生物技術、製藥和其他企業對數量有限的合格人才的激烈競爭,今後我們可能無法吸引或留住合格的人才。與我們競爭的許多其他生物製藥和製藥公司都擁有比我們更多的財力和其他資源、不同的風險狀況和更長的行業歷史。任何或所有這些競爭因素都可能限制我們繼續吸引和留住高素質人才的能力,這可能會對我們成功開發和商業化基於肽的產品候選人以及擴大我們目前設想的業務和業務的能力產生負面影響。
我們可能需要擴大我們組織的規模,我們在管理這種增長方面可能會遇到困難。
截至2020年3月31日,我們有80.2名全職員工,其中67.2名全職員工從事研發工作.隨着我們的發展和商業化計劃和戰略的發展以及我們繼續作為一家上市公司運作,我們期望需要更多的管理、運營、科學、銷售、營銷、開發、管理、製造、財政和其他資源。未來的增長將給管理人員帶來重大的額外責任,包括:
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有效地設計和管理我們的臨牀試驗; |
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確定、招聘、維持、激勵和整合更多僱員; |
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有效地管理我們的製造和發展工作; |
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改善我們的管理、發展、業務和財務制度和控制。 |
隨着業務的擴大,我們希望我們需要管理與戰略協作者、CRO、合同製造商、供應商、供應商和其他第三方的關係。我們未來的財務表現和我們開發基於肽的產品並將其商業化的能力以及有效競爭的能力將在一定程度上取決於我們是否有能力有效地管理未來的任何增長。我們在發展公司的過程中可能無法成功地完成這些任務,而我們未能完成其中任何一項任務都可能對我們的業務和業務產生不利影響。
嚴重幹擾信息技術系統或破壞數據安全可能對我們的業務產生不利影響。
我們的業務越來越依賴於關鍵、複雜和相互依存的信息技術系統,包括基於互聯網的系統,以支持業務流程以及內部和外部通信。我們的內部計算機系統的規模和複雜性,以及我們的CRO、合同製造商、合作伙伴和我們所依賴的其他第三方的系統的規模和複雜性,可能會使它們容易受到故障、電信和電力故障、惡意入侵和可能導致關鍵業務流程受損的計算機病毒的影響。此外,我們的系統可能容易受到數據安全漏洞(無論是員工還是其他人)的攻擊,這些漏洞可能會將敏感數據暴露給未經授權的人員。這種數據安全漏洞可能導致商業機密或其他知識產權的損失,也可能導致公開我們的僱員、合作者、臨牀試驗患者和其他人的個人身份信息(包括敏感的個人信息)。數據安全違規或侵犯隱私導致披露、修改或阻止獲取患者信息,包括個人可識別信息或受保護的健康信息,可能損害我們的聲譽,迫使我們遵守聯邦和/或州違反通知法,要求我們採取強制性糾正行動,要求我們核實數據庫內容的正確性,並要求我們根據保護個人數據的法律和條例承擔責任,從而導致成本增加或收入損失。如果我們無法防止此類數據安全漏洞或侵犯隱私行為,或採取令人滿意的補救措施,我們的業務就會中斷,我們可能會因信息丟失或被盜用而蒙受聲譽損失、經濟損失和其他監管處罰。, 包括敏感的病人資料。雖然我們已採取安全措施來保護我們的數據安全和信息技術系統,但這些措施可能無法防止此類事件的發生。任何這種破壞和破壞安全的行為都可能對我們的產品候選者的發展以及我們的業務和財務狀況產生重大的不利影響。
我們的保險單很貴,只保護我們不受某些商業風險的影響,這將使我們面臨重大的無保險責任。
我們不為我們的業務可能遇到的所有類別的風險投保。我們目前維持的一些政策包括一般責任、僱傭實務責任、財產、網絡、汽車責任、工人賠償、臨牀試驗、產品責任以及董事和官員保險。然而,我們不知道我們是否能夠維持有足夠保險水平的保險,以承保我們的業務可能產生的風險。任何未投保的重大損失或負債都可能要求我們從公司現金中支付大量資金,用於為業務提供資金,這將對我們的財務狀況和業務結果產生不利影響。
如果我們不遵守環境、健康和安全方面的法律和條例,我們可能會受到罰款或處罰,或招致可能對我們企業的成功產生重大不利影響的費用。
{Br}我們須遵守許多環境、健康和安全法律和條例,包括關於實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和條例。我們的業務涉及使用危險和易燃材料,包括化學品和生物材料,並生產危險廢物產品。我們通常與第三方簽訂處理這些材料和廢物的合同。我們無法消除這些材料受到污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害,我們將對由此造成的任何損害承擔責任,任何責任都可能超出我們的資源。我們還可能招致與民事或刑事罰款和處罰有關的重大費用。
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{Br}如果我們或我們的承包商或代理人不能遵守聯邦、州和縣的環境和安全法律和條例,包括關於實驗室程序和處理生物危險材料、化學品和各種放射性化合物的法律和條例,就可以評估將對我們的財政狀況產生重大不利影響的大量額外費用或責任。我們,我們的合作者、承包商或代理人可能需要支付大量費用,以遵守現行或未來的環境法律和條例,並可能受到遵守這些法律和條例的費用的不利影響。
雖然我們維持工人補償保險以支付因使用危險材料或其他與工作有關的傷害而對僱員造成傷害的費用和開支,但本保險可能無法為潛在的責任提供足夠的保險。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產努力。不遵守這些法律和條例也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。
我們的僱員、獨立承包商、主要調查人員、顧問和供應商可能從事不當行為或其他不當活動,包括不遵守監管標準和要求,這可能對我們的業務產生重大不利影響。
我們面臨的風險是,我們的僱員、獨立承包商、主要調查人員、顧問和供應商可能從事欺詐行為或其他非法活動。這些當事方的不當行為可能包括故意、魯莽和(或)疏忽的行為或向我們披露未經授權的活動,違反:(一)林業發展局的法律和條例或類似的外國監管機構的法律和條例,(二)製造標準,(三)聯邦和州的數據隱私、安全、欺詐和濫用,以及由類似的外國監管機構制定和執行的其他醫療保健法律和條例,或者(四)要求真實、完整和準確地報告財務信息或數據的法律。受這些法例規管的活動,亦包括不當使用或歪曲臨牀試驗過程中取得的資料,在臨牀前研究或臨牀試驗中製造虛假資料,或非法盜用藥物產品,可能導致規管制裁,嚴重損害我們的聲譽。我們並不總是能夠查明和制止僱員和第三方的不當行為,我們為發現和防止這種活動而採取的預防措施在控制未知或非管理的風險或損失或保護我們不遵守這些法律或條例所引起的政府調查或其他行動或訴訟方面可能並不有效。此外,我們面臨的風險是,一個人或一個政府可能指控這種欺詐或其他不當行為,即使沒有發生。如果對我們採取任何這類行動,而且我們沒有成功地捍衞自己或維護我們的權利,這些行動可能對我們的業務和業務結果產生重大影響,包括處以鉅額罰款或其他制裁。
如果對我們提起產品責任訴訟,我們可能會承擔重大責任,如果獲得批准,我們可能需要限制任何基於肽的產品的商業化。
我們面臨產品責任的內在風險,這是我們基於肽的產品候選產品臨牀測試的結果,如果我們將任何產品商業化,我們將面臨更大的風險。例如,如果我們開發的任何產品在產品測試、製造、營銷或銷售過程中被發現造成傷害或被發現不合適,我們可能會被起訴。任何這類產品責任索賠可能包括對製造中的缺陷、設計上的缺陷、未對產品固有危險發出警告、疏忽、嚴格責任和違反保證的指控。如果我們不能成功地針對產品責任索賠為自己辯護,我們可能會承擔大量的責任,或者被要求停止開發,或者,如果獲得批准,限制我們基於肽的產品候選產品的商業化。
即使是成功的防禦,也需要大量的財政和管理資源。無論其優點或最終結果如何,賠償責任要求都可能導致:
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推遲或終止臨牀研究; |
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損害我們的名譽; |
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退出臨牀試驗參與者; |
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(B)由監管機構發起調查; |
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為有關訴訟辯護的費用; |
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浪費管理層的時間和資源; |
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(B)給予試驗參與者或病人大量金錢獎勵; |
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減少了對我們基於肽的產品的需求; |
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產品召回、退貨或標籤、營銷或促銷限制; |
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產品銷售收入的損失;以及 |
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沒有能力商業化我們的任何肽產品的候選產品,如果獲得批准。 |
我們無法以可接受的成本獲得和保留足夠的產品責任保險,以防範潛在的產品責任索賠,這可能會阻止或抑制我們基於肽的產品候選產品的開發或商業化。我們目前為臨牀試驗提供臨牀試驗責任保險。雖然我們維持這類保險,但任何可能向我們提出的申索,都可能導致法院作出判決或和解,而該款額並非全部或部分由我們的保險所涵蓋,或超出我們的保險範圍的限額。我們的保險單也有各種除外條款,我們可能會受到產品責任索賠,但我們沒有保險。我們必須支付法院判給的任何金額,或在和解協議中談判達成的超出我們保險範圍限制或不包括在保險範圍內的任何金額,而且我們可能沒有或能夠獲得足夠的資本支付這些金額。
我們的總部和某些數據存儲設施位於已知的地震斷裂帶附近。地震、火災或任何其他災難性事件的發生可能會擾亂我們的業務或為我們提供重要支持功能的第三方的運作,這可能對我們的業務和財務狀況產生重大的不利影響。
我們和我們所依賴的一些第三方服務提供者,例如數據存儲,很容易受到諸如電力損失、自然災害、恐怖主義和我們無法控制的類似意外事件等災難性事件的損害。我們的公司總部和其他設施位於舊金山灣區,那裏過去曾經歷過嚴重的地震和火災。我們不投保地震保險。地震或其他自然災害可能嚴重擾亂我們的業務,並對我們的業務、業務結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
如果發生了自然災害、停電或其他事件,使我們無法使用我們總部的全部或大部分,破壞了關鍵的基礎設施,例如我們的數據儲存設施或金融系統,或以其他方式擾亂了業務,我們可能很難或在某些情況下不可能在相當長的一段時間內繼續營業。我們沒有災後恢復和業務連續性計劃。由於我們的內部或第三方服務提供商災後恢復和業務連續性計劃缺乏或限制性質,我們可能會招致大量費用,特別是如果再加上我們缺乏地震保險,可能對我們的業務產生重大不利影響。此外,我們供應鏈中不可分割的各方在單一地點運作,使它們更容易受到自然災害或其他突發、不可預見和嚴重的不利事件的影響。如果這樣的事件影響到我們的供應鏈,就會對我們的發展計劃和業務產生實質性的不利影響。
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新批准的產品的保險範圍和報銷狀況是不確定的。如果不能獲得或維持對基於肽的產品的充分覆蓋和補償,可能會限制我們創造收入的能力。
政府和私人付款人償還費用的可得性和程度對大多數病人能夠負擔得起藥物和治療是必不可少的。在美國和國際上,任何獲得營銷批准的基於肽的產品候選產品的銷售將在很大程度上取決於我們基於肽的產品候選產品的成本將在多大程度上由健康維護、管理護理、藥房福利和類似的醫療管理機構支付,或者由政府衞生行政部門、私營醫療保險公司和其他第三方支付方償還。如果無法獲得補償,或者只能在有限的水平上獲得補償,我們可能無法成功地將我們的產品候選產品商業化。即使提供了保險,核準的償還額也可能不足以使我們制定或維持適當的定價,使我們能夠實現我們的投資的充分回報。
在新核準產品的保險範圍和報銷方面存在重大不確定性。在美國,關於償還新產品的主要決定通常由醫療保險和醫療補助服務中心(“CMS”)作出。CMS決定是否和在多大程度上一個新產品將包括和償還醫療保險。私人支付人在很大程度上傾向於遵循CMS,但也有自己的方法和審批程序。因此,承保範圍和補償可能因付款人的不同而有很大差異。由於這些新產品沒有既定的做法和先例,因此很難預測CMS在償還新產品方面將作出什麼決定。
在美國以外,國際業務一般受到廣泛的政府價格控制和其他市場管制,我們認為,歐洲、加拿大和其他國家日益強調控制成本的舉措可能導致我們以低於我們目前預期的優惠條件給我們的產品候選人定價。在許多國家,特別是歐洲聯盟國家,醫療產品的價格作為國家衞生系統的一部分,受制於不同的價格控制機制。在這些國家,與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間才能收到產品的營銷批准。為了在某些國家獲得報銷或定價批准,我們可能需要進行一項臨牀試驗,將我們基於肽的產品候選產品的成本效益與其他可用療法進行比較。一般來説,這些制度下的產品價格比美國低得多。額外的外國價格控制或價格監管的其他變化可能會限制我們對基於肽的產品選擇收取的費用。因此,在美國以外的市場,我們產品的償還額可能比美國減少,而且可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
此外,在美國和國際上,政府和第三方付款者為限制或降低醫療費用而加大努力,可能導致這些組織限制新產品的承保範圍和報銷水平,因此,它們可能無法支付或提供足夠的產品費用。醫療保健費用,特別是處方藥、外科手術和其他治療的下降壓力已經變得非常嚴重。因此,對新產品進入保健市場設置了越來越高的壁壘。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法獲得或保護與我們的產品候選人和技術有關的知識產權,我們可能無法在我們的市場上進行有效的競爭。
我們依靠專利保護、商業祕密保護和保密協議相結合來保護與我們的產品候選人和技術有關的知識產權。生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題,而且可能是不確定的。專利起訴過程昂貴且耗時,我們可能無法以合理的成本、及時的方式或在所有司法管轄區提出和起訴所有必要或可取的專利申請。我們所擁有或許可的專利申請可能導致在美國或其他國家頒發專利,也可能導致我們在美國或其他外國的產品候選或技術要求未獲授權的專利。
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國家。我們不能保證,與我們的專利和專利申請有關的所有可能相關的現有技術都已被發現,這些技術可以使專利無效或阻止專利從待決的專利申請中頒發。即使我們的專利申請已批出專利,或已成功發出專利,但第三者可能會質疑其有效性、可執行性或範圍,以致該等專利收窄、失效或持有不能執行。此外,即使我們的專利和專利申請沒有受到質疑,我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權,為我們的產品候選人和技術提供排他性,或阻止其他人圍繞我們的主張進行設計。
如果我們持有、獲得或追求的專利和專利申請對我們的產品候選人和技術提供的保護的廣度或力度受到挑戰,或者如果它們不能為我們的產品候選人和技術提供有意義的排他性,則可能威脅到我們將產品候選和技術商業化的能力。包括我們的產品候選人和技術在內的幾項專利申請已經提交。我們不能提供任何保證,如果有的話,專利將頒發,任何這類專利的廣度,或是否會發現任何已頒發的專利將被認為無效和不可執行,或將受到第三方的威脅。任何對這些專利或任何其他專利的成功反對或其他質疑,都可能剝奪我們成功地將我們可能開發的任何產品候選人和技術商業化所必需的權利。由於在美國和其他大多數國家的專利申請在提交後一段時間內是保密的,我們無法確定我們或我們的許可人是第一個提出與我們的產品候選人和技術有關的任何專利申請的人。
此外,專利的壽命有限。在美國,專利的自然過期通常是在專利提交20年之後。然而,可以獲得各種擴展,但專利的壽命及其提供的保護是有限的。即使包括我們的產品候選人的專利被獲得,一旦一個產品的專利壽命已經過期,我們可能會面臨來自非專利藥物的競爭。例如,我們授予的涉及PN-943和PTG-200的美國專利將於2035年到期,而我們授予的涵蓋PTG-300的美國專利將於2034年到期。此外,雖然美國專利商標局(“PTO”)所造成的某些延誤可以延長專利在美國的有效期,但由於專利申請人在專利起訴期間所造成的某些延誤,這一增加可以減少或消除。此外,如果我們在臨牀試驗或獲得監管批准方面遇到延誤,我們可以在專利保護下推銷任何產品的時間(如果獲得批准)將被縮短。
我們可能無法在全世界保護我們的知識產權。在世界各地為我們的所有產品候選人申請、起訴和辯護專利的費用將高得令人望而卻步,而且在美國以外的一些國家,我們的知識產權可能不如美國那麼廣泛。在某些外國法域,許多公司在保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。一些國家,特別是發展中國家的法律制度不贊成執行專利和其他知識產權,特別是與生命科學有關的知識產權。此外,一些外國的法律並不像美國聯邦和州法律那樣保護包括商業祕密在內的知識產權。此外,許多國家限制針對第三方,包括政府機構或政府承包商的專利的可執行性。在這些國家,專利可能提供有限的或沒有好處。此外,我們保護和執行我們的知識產權的能力可能會受到外國知識產權法未預料到的變化的不利影響。
競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品,此外,還可以向我們擁有專利保護但執行力度不如美國的地區出口侵權產品。這些產品可能與我們的產品在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區競爭,而我們的專利申索或其他知識產權可能並不有效或不足以防止它們競爭。此外,如果我們的商業祕密在外國法域被披露,世界各地的競爭對手可以獲得我們的專有信息,我們可能沒有令人滿意的追索權。這種披露可能對我們的業務產生重大不利影響。如果我們將來從第三方獲得許可,在某些情況下,我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴,或保留任何專利,包括我們從第三方獲得許可的技術。我們也可能要求我們的許可人的合作,以執行任何許可的專利權,這種合作可能不會提供。因此,這些專利和申請不得以符合我們最大利益的方式被檢控和強制執行。
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做生意。此外,如果我們確實獲得了必要的許可,我們很可能在這些許可項下有義務,如果不履行這些義務,我們的許可方將有權終止該許可。終止必要的許可證可能會對我們的業務產生重大的不利影響。
在我們持有已頒發的專利並已提出專利申請以保護我們產品候選人的某些方面的同時,我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護專有的科學、商業和技術信息和知識-這是不可專利的,也可能是不可專利的,或者是我們選擇不申請專利的。例如,我們主要依靠商業機密和保密協議來保護我們的肽治療技術平臺。任何向第三方披露或盜用我們的機密專有信息,都可能使競爭對手迅速複製或超過我們的技術成就,從而削弱我們在市場上的競爭地位。如果我們無法保護我們的商業祕密和專有技術的機密性,或者如果競爭對手獨立開發可行的競爭產品,我們的業務和競爭地位可能會受到損害。
我們尋求保護我們的專有信息、數據和程序,部分是通過與我們的僱員、顧問、科學顧問、承包商和合作夥伴簽訂保密協議和發明轉讓協議。雖然這些協議旨在保護我們的專有資料,但我們不能肯定我們的商業機密和其他機密專有資料不會被披露,或者競爭對手不會獲得我們的商業機密,或獨立地發展相當的信息和技術。雖然我們要求我們的所有員工將他們的發明轉讓給我們,並努力與我們的所有僱員、顧問、顧問和任何第三方簽訂保密協議,這些人都能接觸到我們專有的技術知識和其他與此類技術有關的機密信息,但我們不能肯定我們已經與所有可能幫助開發我們的知識產權或訪問了我們的專有信息的第三方簽署了這樣的協議,我們也不能確信我們的協議不會被違反。如果這些保密協定的任何一方違反或違反這些協定的條款,我們可能沒有足夠的補救辦法來處理任何此類違反或違反協定的行為,因此我們可能會失去商業機密。
我們還力求維護我們的數據、商業祕密和訣竅的完整性和保密性,維護我們房地的實體安全以及我們的信息技術系統的物理和電子安全。我們不能保證我們的商業機密和其他專有機密信息不會被披露,或者競爭對手不會獲得我們的商業機密。
強制要求第三方非法獲取並利用我們的商業機密,比如專利訴訟,是昂貴和耗時的,結果是不可預測的。此外,一些外國的法律並沒有以與美國法律相同的程度或同樣的方式保護所有權。因此,無論在美國還是在國外,我們在保護和保護我們的知識產權方面都可能遇到重大問題。此外,如果我們認為維護我們的商業祕密的措施不夠充分,我們可能對第三方挪用商業祕密的行為沒有足夠的追索權。我們不能保證我們的僱員、前僱員或顧問不會提出專利申請,聲稱我們的發明。由於美國的“第一存檔”法律,這種未經授權的專利申請可能會挫敗我們試圖通過自己的發明獲得專利的努力。
商業祕密和訣竅-作為商業祕密和訣竅很難保護-隨着時間的推移,將通過獨立發展、發表期刊文章和將精通藝術的人員從公司轉到公司或學術人員到工業科學職位在行業內傳播。如果我們的任何商業機密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的,我們無權阻止該競爭對手利用該技術或信息與我們競爭,從而損害我們的競爭地位。如果我們不能阻止向第三方披露與我們的技術有關的知識產權,我們就無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢,這會對我們的業務、經營結果和財務狀況產生重大的不利影響。
即使我們能夠充分保護我們的商業機密和專有信息,否則我們的商業祕密可能會被我們的競爭對手所知曉或獨立發現。競爭對手可以購買我們的產品,並試圖複製我們從發展努力中獲得的部分或全部競爭優勢,故意侵犯我們的知識產權,圍繞我們受保護的技術進行設計,或者開發自己的產品。
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不屬於我們知識產權範圍的競爭性技術。如果我們的任何商業機密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的,在沒有專利保護的情況下,我們沒有權利阻止他們或他們與他們交流的人利用該技術或信息與我們競爭。如果我們的商業機密得不到充分保護,以保護我們的市場不受競爭對手的產品之害,其他人可能會利用我們專有的肽產品候選發現技術來識別和開發競爭的產品候選人,因此我們的競爭地位可能受到不利影響,我們的業務也會受到不利影響。
我們可能捲入保護或強制執行我們的知識產權的訴訟,這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能侵犯我們的專利或任何專利的結果,我們的待決或未來的專利申請。為了對抗侵權或未經授權的使用,我們可能需要提出侵權索賠,這可能是昂貴和耗時的。此外,在侵權訴訟中,法院可裁定我們的專利無效或不可強制執行,或可以我們的專利不包括有關技術為理由,拒絕阻止該侵權訴訟的另一方使用有關的技術。任何訴訟或辯護程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨無效、不可執行或狹義解釋的風險,並可能使我們的任何專利申請面臨不交出已頒發專利的風險。
由第三方挑起或由我們、專利貿易組織或任何外國專利當局提出的干涉或衍生程序可能是確定與我們的專利或專利申請有關的發明的優先權或所有權所必需的。我們對訴訟、干涉或衍生程序的辯護可能失敗,即使成功,也可能導致大量成本,分散我們的管理層和其他員工的注意力。一個不利的結果可能要求我們停止使用相關的技術,或試圖許可它的權利,從主導的一方。如果當時的一方不以商業上合理的條件向我們提供許可,如果提供任何許可,我們的生意就會受到損害。
由於訴訟的費用和不確定性,我們可以得出結論,即使第三方侵犯了我們已頒發的專利,任何可能由於我們的待決或未來專利申請或其他知識產權而頒發的專利,提出和執行這類索賠或訴訟的風險調整成本可能太高,或者不符合我們公司或股東的最佳利益。在這種情況下,我們可以決定,更謹慎的做法是簡單地監測局勢,或發起或尋求其他非訴訟行動或解決辦法。
我們可能無法防止我們的知識產權、商業祕密或機密資料被盜用,特別是在那些法律可能不像在美國那樣充分保護這些權利的國家。此外,由於知識產權訴訟需要大量的披露,我們的一些機密信息有可能在這類訴訟中被披露而受到損害。此外,還可以公開宣佈聽訊、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果為負值,則可能對我們的普通股價格產生重大不利影響。
任何涉及我們產品候選人的已頒發的專利,包括因我們的待決或未來專利申請而可能頒發的任何專利,如果在美國或國外的法院提出質疑,都可能被認定無效或不可執行。
如果我們對第三方提起法律訴訟,以強制執行涉及我們產品候選人或技術的專利,被告可以反訴該專利無效或不可執行。在美國的專利訴訟中,被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。對有效性提出質疑的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項,包括缺乏新穎性、明顯性或不允許性。不可執行性斷言的理由可以是一種指控,即與專利起訴有關的人在起訴過程中隱瞞了PTO的相關信息,或作了誤導性陳述。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠,甚至在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括重新審查、當事方間審查、贈款後審查和外國司法管轄區的同等程序,如反對或派生程序。這種程序可能導致撤銷或修改我們的專利,使其不再涵蓋和保護。
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目錄
我們的產品候選或技術。關於無效和不可執行的法律主張之後的結果是不可預測的。例如,關於我們專利的有效性,我們不能確定,在起訴期間,我們、我們的專利顧問和專利審查員都不知道現有的技術是否無效。如果被告以無效和(或)不可強制執行的法律主張為依據,我們將至少失去對我們產品候選人的部分或全部專利保護。這種專利保護的喪失可能對我們的業務產生重大的不利影響。
隨着更多的團體開始從事與我們的產品候選人相關的領域的科學研究和產品開發,例如IL-23R,我們的專利,或者我們擁有許可的專利的風險,通過專利干涉、衍生程序、反對、複審、訴訟或其他手段被挑戰的風險可能會增加。專利糾紛的不利結果可能對我們的業務產生重大不利影響:
· |
使我們喪失在有關管轄範圍內的專利權; |
· |
(B)對我們提起訴訟,或以其他方式阻止Janssen或我們將PTG-200或相關管轄範圍內的其他產品候選人商業化; |
· |
要求詹森或我們獲得有爭議的專利的許可; |
· |
強迫詹森或我們停止使用有爭議的技術;或 |
· |
要求詹森或我們開發或獲得替代技術。 |
專利糾紛的不利結果可能嚴重損害我們與Janssen的合作,或導致Janssen終止Janssen許可和協作協議。
知識產權糾紛可能導致我們花費大量資源,分散我們的人員的正常責任。與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序,不論是否有價值,都是不可預測的,而且通常費用高昂,而且耗時,即使解決了對我們有利的問題,也有可能從我們的核心業務中轉移大量資源,包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外,可以公開宣佈聽訊、動議或其他臨時程序或事態發展的結果,如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的,可能對我們普通股的市場價格產生重大不利影響。我們可能沒有足夠的財政或其他資源,足以進行有關的訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用,因為它們擁有更多的財政資源,以及更成熟和更發達的知識產權組合。因此,儘管我們作出了努力,但我們可能無法防止第三方侵犯或盜用或成功地挑戰我們的知識產權。專利訴訟或其他訴訟程序的啟動和繼續產生的不確定性可能對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。
競爭對手可以使用我們的產品候選產品的通用版本進入市場,這可能導致我們的產品候選產品的銷量大幅下降。
根據“哈奇-瓦克斯曼法案”,製藥製造商可以提交一份簡略的新藥申請(“ANDA”),要求批准一份經批准的創新者產品的通用副本。根據“哈奇-韋克斯曼法案”,製造商也可以根據第505(B)(2)條提交一份NDA,該條引用了FDA關於一種先前批准的藥物的安全性和有效性的結論。505(B)(2)NDA產品可用於原創新者產品的新版本或改進版本。創新小分子藥物可能有資格獲得某些時期的監管排他性(例如,新的化學實體五年,需要進行新的臨牀研究的核準藥物三年,孤兒藥物七年),這就排除了FDA批准(或在某些情況下,FDA提交和審查)ANDA或505(B)(2)NDA依賴FDA對創新藥物的安全性和有效性的發現。除了監管排他性的好處外,創新者NDA持有者還可能擁有專利,聲稱該藥物的有效成分、產品配方或經批准的用途,這些專利將在FDA出版物“具有治療等效性評估的批准藥物產品”中列出,被稱為“橘子書”。
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目錄
如果在橘子書中列出了專利,試圖在專利到期前推銷其產品的非專利申請人必須在ANDA或505(B)(2)中列入所謂的“第IV款認證”,質疑所列專利的有效性或可執行性,或聲稱所列專利不受侵犯。也必須向創新者發出認證通知,如果創新者在收到通知後45天內起訴保護其專利,ANDA的批准將被暫停30個月,或被法院延長或縮短。
因此,如果我們的產品候選人獲得批准,競爭對手可以為我們的產品候選產品的通用版本,或505(B)(2)NDA的參考我們的產品候選人。如果我們的產品候選產品有專利列入“橙色手冊”,這些ANDA和505(B)(2)NDA將被要求包括一份關於每一項所列專利的證明,表明ANDA申請人是否願意或不打算質疑該專利。我們無法預測從我們待決專利申請中頒發的任何專利是否有資格被列入“橙書”,任何通用競爭對手將如何處理這些專利,我們是否會對任何此類專利提起訴訟,或任何此類訴訟的結果。
我們可能無法成功地獲得或維護我們開發或許可的產品和技術的專利保護。此外,如果在“橙色圖書”中授予和列出的任何專利通過第四款認證和隨後的訴訟成功地受到質疑,受影響的產品可能會更直接地面臨非專利競爭,其銷售很可能大幅下降。如果銷售下降,我們可能不得不註銷一部分或所有與受影響產品有關的無形資產,我們的經營結果和現金流可能受到重大和不利的影響。
第三方對侵犯知識產權的主張可能妨礙或推遲我們的藥物發現和開發工作。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們是否有能力開發、製造、銷售和銷售我們的藥物候選人和使用我們的專利技術,而不侵犯或以其他方式侵犯第三方的專利和專有權利。生物技術和製藥業涉及專利和其他知識產權的訴訟數量很大,包括專利侵權訴訟、干涉、衍生程序、授予後審查、當事方間審查,以及在PTO或反對派或外國法域的其他類似訴訟中的複審程序。在我們正在開發產品候選產品的領域中,存在着許多由第三方擁有的美國和外國已頒發的專利和待決專利申請,而且可能有第三方專利或專利申請,它們要求獲得與我們的產品候選人和技術的使用或製造有關的材料、配方、製造方法或處理方法。第三方,包括我們的競爭對手,可以對我們提起法律訴訟,指控我們侵犯或以其他方式侵犯了他們的專利或其他知識產權。鑑於我們技術領域的大量專利,我們無法向您保證,我們的產品候選產品的營銷或我們的技術實踐不會侵犯未來可能授予的現有專利或專利。由於專利申請可能需要數年時間才可發出,而且在提交後可保密18個月或以上,而由於待決的專利申請可在批出前作出修訂,因此,我們可能不知道日後可能會出現因我們的肽治療技術平臺的做法或產品候選人的製造、使用或銷售而受到侵犯的已批出專利。此外, 第三方可能在未來獲得專利,並聲稱我們的產品候選人或技術侵犯了這些專利。如果任何第三方專利被具有管轄權的法院持有,以涵蓋我們的任何產品候選產品的製造過程、在製造過程中形成的任何分子或任何最終產品或製劑本身,則任何此類專利的持有者可能會阻止我們將該產品候選產品商業化的能力,除非我們根據適用的專利獲得許可,或者直到這些專利到期為止。隨着我們行業的擴大和專利的發放,我們的產品候選產品或技術可能引起侵犯他人專利權的主張的風險增加了。
對我們提出索賠的各方可能獲得禁令或其他公平的救濟,這會有效地阻礙我們進一步實踐我們的技術或開發和使我們的產品候選產品商業化的能力。對這些索賠的辯護,不論其優點如何,都將涉及大量的訴訟費用,並將使僱員的資源大量從我們的業務中轉移出去。即使我們成功地為任何侵權行為辯護,訴訟也是昂貴和耗時的,很可能會轉移管理層對我們核心業務的注意力和大量資源。如果成功地向我們提出侵權索賠,我們可能需要支付大量的費用。
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損壞,限制我們的使用,支付版税或重新設計我們侵權的產品候選人,這可能是不可能的,或需要大量的時間和金錢支出。我們可能選擇從第三方專利持有人那裏尋求許可,或者被要求從第三方專利持有人那裏獲得許可,並且很可能需要支付許可費或版權費,或者兩者兼而有之,每一項都可能是實質性的。然而,這些許可證可能無法以商業上合理的條件獲得,也可能根本得不到。即使我們能夠獲得許可證,我們獲得的權利也可能是非排他性的,這將使我們的競爭對手獲得我們被迫依賴的同樣的知識產權。此外,即使在沒有訴訟的情況下,我們也可能需要從第三方取得許可證,以推進我們的研究或允許我們的產品候選人商業化,我們也不時這樣做。如果有的話,我們可能無法以合理的成本或合理的條件獲得這些許可證中的任何一個。在這種情況下,我們將無法進一步實踐我們的技術或開發和商業化我們的任何產品候選人,這可能會嚴重損害我們的業務。
我們可能不確定相關的第三方專利,也可能不正確地解釋第三方專利的相關性、範圍或到期,這可能會對我們開發和銷售我們的產品的能力產生不利影響。
我們不能保證我們的任何專利搜索或分析,包括相關專利的識別、專利申請的範圍或相關專利的到期,都是完整或徹底的,我們也不能確定,我們在美國和國外的每一項第三方專利和待決申請都是與我們在任何管轄範圍內的產品候選人商業化有關的或必要的。
專利要求的範圍取決於法律的解釋、專利的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的,這可能會對我們推銷產品的能力產生負面影響。我們可能會錯誤地確定我們的產品不屬於第三方專利的範圍,或者可能錯誤地預測第三方的待決申請是否會涉及相關範圍的索賠。我們認為相關的美國或國外專利的過期日期的確定可能是不正確的,這可能會對我們開發和推銷產品候選人的能力產生負面影響。我們未能確定和正確解釋相關專利可能會對我們開發和銷售產品的能力產生不利影響。
我們可能不成功地獲得或保持必要的權利,以保護我們的產品候選人通過收購和在許可證。我們可能會發現,我們的項目需要使用第三方擁有的所有權,或者我們的業務的發展可能在一定程度上取決於我們獲得、許可或使用這些所有權的能力。我們可能無法從第三方獲得或獲得許可的成分、使用方法、過程或其他第三方知識產權,我們認為這是我們的產品候選方所必需的。第三方知識產權的許可和收購是一個具有競爭力的領域,一些比較成熟的公司也在採取戰略,以許可或獲得我們認為具有吸引力的第三方知識產權。此外,認為我們是競爭對手的公司可能不願意轉讓或許可我們的權利。我們也可能無法許可或獲得第三方知識產權的條款,使我們能夠作出適當的回報,我們的投資。即使我們能夠獲得有關知識產權的許可,我們也可能無法獲得專有權利,在這種情況下,其他人可以使用同樣的權利並與我們競爭。
如果我們不能成功地獲得所要求的第三方知識產權的權利或維持我們現有的知識產權,我們可能不得不放棄該方案的發展,我們的商業和財政狀況可能會受到影響。
獲得和維持專利保護取決於政府專利機構對各種程序、文件提交、費用支付和其他要求的遵守情況,如果不遵守這些要求,我們的專利保護可能會減少或消除。
在專利申請過程中,PTO和各種非美國政府專利機構要求遵守若干程序、文件、費用支付和其他類似規定。對專利和/或申請的定期維持費、續期費、年金費和各種其他政府費用將在專利和(或)申請有效期內分幾個階段支付給專利技術委員會和美國以外的各種政府專利機構。我們僱用信譽良好的律師行和其他專業人士,並依靠這些第三方協助我們遵守這些要求,並支付與專利有關的費用。
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我們擁有的專利申請,如果我們擁有許可知識產權,我們可能不得不依賴我們的許可人來遵守這些要求,並就我們許可的任何專利和專利申請支付這些費用。在許多情況下,疏忽的過失可以通過支付遲交的費用或根據適用的規則以其他方式加以糾正。然而,在某些情況下,不遵守規定可能導致專利或專利申請的放棄或失效,導致相關管轄範圍內專利權的部分或完全喪失。在這種情況下,我們的競爭對手可能能夠進入市場,這種情況將對我們的業務產生重大的不利影響。
最近的專利改革立法可能增加圍繞起訴我們的專利申請和執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本。
2011年9月16日,Leahy-Smith美國發明法(“Leahy-Smith法案”)簽署成為法律。“萊希-史密斯法案”包括了對美國專利法的一些重大修改.這些規定包括影響專利申請的起訴方式,也可能影響專利訴訟。PTO制定了管理“Leahy-Smith法案”的條例和程序,但與“Leahy-Smith法案”相關的專利法的許多實質性修改,特別是第一批提交條款的修改,直到2013年3月頒佈18個月後才生效。因此,尚不清楚,如果有什麼影響,萊希-史密斯法案將對我們的業務運作。然而,“萊希-史密斯法案”及其實施可能增加起訴我們的專利申請以及執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本,所有這些都可能對我們的商業和財務狀況產生重大的不利影響。
美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下的專利保護範圍,削弱了專利所有者在某些情況下的權利。根據美國國會、聯邦法院和專利貿易組織的決定,有關專利的法律和條例可能會以不可預測的方式發生變化,從而削弱我們獲得新專利或執行我們未來可能獲得的現有專利和專利的能力。
知識產權並不一定解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。
‘.’以下示例具有説明性:
· |
其他人可能能夠製造類似於我們的產品候選產品的化合物,但這些化合物不包括在我們已頒發的專利或我們可能擁有的任何待決專利申請中; |
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我們可能不是第一個提出我們擁有或共同擁有的已頒發的專利或待決專利申請所涵蓋的發明的人; |
· |
我們可能不是第一個提出涉及一項發明的專利申請的人; |
· |
其他人可以獨立開發類似或替代技術,或複製我們的任何技術,而不侵犯我們的知識產權; |
· |
我們擁有或共同擁有的待決專利申請不得導致已頒發的專利; |
· |
由於競爭對手的法律質疑,我們擁有的已頒發的專利或我們許可的任何已頒發的專利不得為我們提供任何競爭優勢,也可能被認為無效或不可執行; |
· |
(Br)我們的競爭對手可能在我們沒有專利權的國家開展研究和開發活動,然後利用從這些活動中獲得的信息,開發具有競爭力的產品,在我們的主要商業市場銷售; |
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· |
我們不得開發或許可其他可獲得專利的專有技術;以及 |
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別人的專利可能會對我們的業務產生不利的影響。 |
如果發生任何這些事件,都會嚴重損害我們的業務、經營結果和前景。
我們可能會受到指控,稱我們的僱員、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息,或者我們的僱員錯誤地使用或披露了前僱主或其他僱主的指稱商業祕密。
我們的許多僱員和顧問,包括我們的高級管理人員和科學創建者,都受僱於大學或其他生物技術或製藥公司,包括潛在的競爭者。我們的一些員工和顧問,包括我們的高級管理人員和每一位科學創建者,都執行了與先前的僱用或留用有關的所有權、不披露和不競爭協議。雖然我們試圖確保我們的僱員和顧問在其工作中不使用其他人的專有信息或訣竅,但我們可能會受到指控,稱我們或這些僱員、顧問或獨立承包商使用或披露了任何此類僱員或顧問的前僱主或其他僱主的知識產權,包括商業祕密或其他專有信息。我們不知道與這些事項或與我們的高級管理層或科學創建者之間的協議有關的任何威脅或未決的索賠,但在今後的訴訟中可能有必要為這些索賠辯護。如果我們不能為任何這類索賠辯護,除了支付金錢損害外,我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地為這類索賠辯護,訴訟也可能導致大量費用,並分散管理層的注意力。
我們可能會受到質疑,質疑我們已頒發專利的發明權或所有權,任何因我們的待決或未來專利申請而頒發的專利以及其他知識產權。
我們還可能受到索賠,聲稱前僱員、合作者或其他第三方對我們已頒發的專利、因我們的待決或未來申請而頒發的任何專利或其他知識產權擁有所有權。雖然我們相信我們對任何與我們的產品候選人有關的知識產權都有權利,但是第三方承包商可以聲稱他們擁有所有權。我們過去和將來都曾有所有權糾紛,例如,由於顧問或參與開發我們的產品候選人和技術的其他人的義務相互衝突而引起的所有權糾紛。訴訟可能是必要的,以捍衞這些和其他權利,挑戰發明權或所有權。
我們的一些知識產權是通過政府資助的項目產生的,因此可能受到聯邦法規的約束,如“進軍”權利、某些報告要求和對美國公司的偏愛。遵守這些規定可能會限制我們的專有權,並限制我們與非美國製造商簽訂合同的能力。
我們的一些知識產權是通過使用美國政府的資金產生的,因此受到某些聯邦法規的約束。因此,美國政府可能根據1980年的“貝赫-多爾法案”(Bayh-Dole Act)或“貝德-多爾法案”(Bayh-Dole Act)以及實施條例,在我們目前或未來的產品候選者身上體現出某些知識產權權利。這些美國政府在政府資助的項目下開發的某些發明的權利包括非排他性、不可轉讓、不可撤銷的世界範圍內將發明用於任何政府目的的許可。此外,美國政府有權要求我們或我們的許可人向第三方授予其中任何一項發明的專屬、部分排他性或非排他性許可,條件是:(一)尚未採取適當步驟將該發明商業化;(二)政府行動是滿足公共衞生或安全需要所必需的;或(三)政府行動是必要的,以滿足聯邦法規對公眾使用的要求(也稱為“權利中的三月”)。如果我們或適用的許可人不向政府披露發明,也沒有在規定時限內提出知識產權登記申請,美國政府也有權取得這些發明的所有權。這些時限最近已被管制所改變,將來可能會有所改變。政府資助的計劃所產生的知識產權,亦須符合某些申報規定,而這些規定可能要求我們或適用的許可人支付大量費用。
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資源。此外,美國政府還要求,任何體現主體發明的產品或通過使用主體發明生產的產品都必須在美國大量生產。如果知識產權所有人能夠證明作出了合理但不成功的努力,以類似的條件向可能在美國大量生產的許可人授予許可證,或在這種情況下,國內製造在商業上不可行,則可免除製造優惠的要求。這種對美國製造商的偏愛可能會限制我們與非美國產品製造商就此類知識產權所涵蓋的產品簽訂合同的能力。如果我們目前或未來的任何知識產權都是通過使用美國政府的資金產生的,“貝赫-多爾法案”的規定也可能同樣適用。
我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密,這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或泄露的可能性。
由於我們期望依賴第三方開發和製造我們的產品候選人,我們有時必須與他們分享商業祕密。我們尋求在一定程度上保護我們的專有技術,在開始研究或披露專利信息之前,與我們的顧問、僱員、第三方承包商和顧問簽訂保密協議,並在適用的情況下,與我們的顧問、僱員、第三方承包商和顧問簽訂物質轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息,包括我們的商業機密的權利。儘管在與第三方合作時採用了合同規定,但分享商業機密和其他機密信息的需要增加了這種商業祕密被我們的競爭對手瞭解、無意中被納入他人的技術、或被違反這些協議披露或使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上是基於我們的技術和商業祕密,競爭對手發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位,並可能對我們的業務和經營結果產生不利影響。
此外,這些協議通常限制我們的顧問、僱員、第三方承包商和顧問發佈可能與我們的商業機密有關的數據的能力,儘管我們的協議可能包含某些有限的出版權利。儘管我們努力保護我們的商業祕密,我們的競爭對手可能會發現我們的商業祕密,要麼是通過違反我們與第三方的協議,要麼是由我們的任何第三方合作者獨立開發或發佈信息。競爭對手發現我們的商業祕密將損害我們的競爭地位,並對我們的業務產生不利影響。
我們還沒有為我們的產品候選人註冊商業商標,如果不能獲得這類註冊,可能會對我們的業務產生不利影響。
我們還沒有為我們的產品候選人註冊商業商標。在商標註冊過程中,我們可能會收到拒絕。雖然我們將有機會對這些拒絕作出反應,但我們可能無法克服這些拒絕。此外,在PTO和許多外國法域的類似機構中,第三方有機會反對懸而未決的商標申請,並尋求取消註冊商標。反對或取消訴訟程序可能會針對我們的商標,我們的商標可能無法在這樣的訴訟中倖存下來。此外,我們打算在美國的產品候選人中使用的任何名稱都必須得到FDA的批准,無論我們是否已將其註冊或申請將其註冊為商標。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查,包括評估與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA反對我們提出的任何專利產品名稱,我們可能需要花費大量的額外資源,以努力找到一個合適的替代名稱,根據適用的商標法,不侵犯第三方的現有權利,併為FDA所接受。
與我們普通股所有權有關的風險
我們股票的價格可能會波動,你可能會損失全部或部分投資。
我們的股票價格在過去曾經波動過,將來可能會波動。整個股票市場,特別是生物技術公司的市場,經歷了極大的波動,而這種波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動,投資者可能會在
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他們對我們普通股的投資。除了在這些“危險因素”和本季度10-q表報告其他地方討論的因素外,這些因素包括但不限於:
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競爭產品或技術的成功; |
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(B)對我們的產品候選人或競爭對手的產品和產品候選人採取管制行動; |
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臨牀試驗或競爭對手試驗的實際或預期結果; |
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美國和其他國家的管制或法律發展; |
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與專利申請或其他專有權利有關的爭議或發展; |
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(B)與我們的任何產品候選人或臨牀開發項目有關的費用水平; |
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不利的管制決定; |
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我們對第三方,包括CRO和製造商的依賴; |
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若獲批准,我們未能成功地將任何基於肽的產品商品化; |
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增加或離開關鍵的科學或管理人員; |
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我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的變化; |
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季度經營業績的實際或預期變化; |
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宣佈或期望作出更多的籌資努力; |
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我們或我們的股東將來出售我們的普通股; |
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我們普通股的交易量; |
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分析人員對財務結果、時間表或建議的估計數的實際或預期變化; |
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醫療保健支付系統結構的變化; |
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生物技術和生物製藥業的條件或趨勢;以及 |
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總的政治和經濟狀況。 |
股票價格的波動可能使我們面臨證券集體訴訟。
證券集團訴訟往往是在證券市場價格下跌後對公司提起的。如果我們面臨這樣的訴訟,可能會導致大量的費用,轉移管理層的注意力和資源,從而損害我們的業務。
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我們的主要股東和管理層擁有相當大比例的股票,並將能夠對須經股東批准的事項行使重大控制權。
我們的執行官員,董事和目前受益所有者5%或更多的我們的普通股,總的來説,實益擁有相當大的百分比,我們的未償普通股。這些人共同行動,將能夠對所有需要股東批准的事項產生重大影響,包括董事的選舉和免職以及任何合併或其他重大公司交易。這組股東的利益可能與其他股東的利益不一致。
將來出售我們的普通股可能會壓低我們的股價。
在公開市場上出售我們的大量普通股,或認為這些股票可能出售,可能會壓低我們普通股的市場價格,並可能損害我們通過出售更多股本證券籌集資金的能力。截至2020年3月31日,我們共有27,434,705股普通股已發行,儘管在僱員股票購買計劃下有任何可能的發行期權和股票發行。
如果出售更多的普通股,或者如果認為它們將在公開市場出售,我們普通股的交易價格可能會下降。
我們的股東出售任何證券都可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。此外,今後我們可以發行普通股或其他證券,包括根據我們的銷售協議出售普通股。為籌集額外資本而發行的新普通股的數量,可構成當時已發行的普通股的重要部分。
我們是一家“新興成長型公司”,由於適用於新興成長型公司的披露和治理要求減少,我們的普通股對投資者可能不那麼有吸引力。
我們是“就業法”所界定的“新興增長公司”,只要我們繼續是一家“新興增長公司”,我們打算利用適用於其他上市公司但不適用於“新興成長型公司”的各種報告要求的豁免,包括但不限於不被要求遵守第404節的審計員證明要求,在我們的定期報告和委託書中減少有關高管薪酬的披露義務,並免除就高管薪酬和股東批准未經核準的任何黃金降落傘付款舉行不具約束力的諮詢表決的要求。我們將繼續是一家新興的增長公司,因此可能會繼續依賴這些豁免,直至(1)財政年度的最後一天(A)在首次公開募股完成5週年之後,(B)我們的年總收入至少為10.7億美元,或(C)我們被認為是一個大的加速申報者,這意味着我們由非附屬公司持有的普通股的市場價值在6月30日之前超過7 000萬美元,(2)我們在過去三年內發行超過10億元不可轉換債券的日期。如果一些投資者發現我們的普通股由於我們減少披露的選擇而沒有吸引力,我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場,我們的股票價格可能會更不穩定。
我們有義務對財務報告制定和保持適當和有效的內部控制,如果不保持這些內部控制的充分性,可能會對投資者對我們公司的信心產生不利影響,從而影響我們普通股的價值。
根據“薩班斯-奧克斯利法案”(第404節)第404節,我們必須提交管理層關於我們財務報告內部控制有效性的報告。這一評估需要包括披露我們管理層在財務報告的內部控制中發現的任何重大弱點。我們的獨立註冊會計師事務所不會被要求證明我們對財務報告的內部控制的有效性,直到我們的第一份年度報告要求在我們不再是一家“新興增長公司”之後提交給美國證交會。在我們被要求獲得核數師認證的時候,如果我們有
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作為一個重大弱點,我們將從我們獨立註冊的會計師事務所收到關於財務報告的內部控制的負面意見。
我們遵守第404條要求我們承擔大量的會計費用,並花費大量的管理工作。我們目前沒有內部審計小組,我們將需要僱用更多具有適當上市公司經驗和會計技術知識的會計和財務工作人員,並繼續進行為執行第404節所需的評價而需要的系統和處理文件的昂貴和具有挑戰性的程序。我們可能無法及時完成持續的評估、測試和任何所需的補救工作。
{Br}在我們評價我們的內部控制期間,如果我們發現我們對財務報告的內部控制中有一個或多個重大弱點,或未能糾正任何重大弱點,我們將無法斷言我們對財務報告的內部控制是有效的。我們不能向你保證,我們今後對財務報告的內部控制不會有重大缺陷。如果不對財務報告保持內部控制,就會嚴重影響我們準確報告財務狀況或業務結果的能力。如果我們不能斷定我們對財務報告的內部控制是有效的,或者如果我們的獨立註冊會計師事務所確定我們對財務報告的內部控制存在重大缺陷,我們可能會失去投資者對我們財務報告的準確性和完整性的信心,我們的普通股的市場價格可能會下跌,我們可能會受到納斯達克、證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。如果不能糾正我們對財務報告的內部控制方面的任何重大弱點,或不執行或維持要求上市公司的其他有效控制制度,也可能限制我們今後進入資本市場的機會。
我們的披露控制和程序可能無法防止或發現所有錯誤或欺詐行為。
我們的披露控制和程序旨在合理地確保我們在根據“外匯法”提交或提交的報告中所需披露的信息在證券交易委員會規則和表格規定的時限內積累並傳達給管理層、記錄、處理、彙總和報告。我們認為,任何披露控制和程序或內部控制和程序,無論構想和運作如何良好,都只能提供合理的保證,而不是絕對的保證,以確保控制制度的目標得到實現。
這些固有的限制包括這樣的現實:決策中的判斷可能是錯誤的,而故障可能是由於簡單的錯誤或錯誤而發生的。此外,某些人的個人行為、兩人或兩人以上的勾結或未經授權的控制可以規避控制。因此,由於我們的控制系統固有的侷限性,可能會發生錯誤或欺詐引起的誤報,而不會被發現。
在我們的審查和測試過程中,我們可能會發現缺陷,並且在我們必須提供所需的報告之前無法糾正它們。此外,我們可能不會及時發現錯誤,我們的財務報表可能在很大程度上被誤報。我們或我們的獨立註冊會計師事務所可能無法持續地得出結論,即我們對財務報告有有效的內部控制,這可能損害我們的經營業績,使投資者對我們報告的財務信息失去信心,並導致我們股票的交易價格下跌。此外,作為一家上市公司,我們必須根據“交易所法”向SEC提交準確和及時的季度和年度報告。如果不準確和及時地報告我們的財務結果,就可能導致制裁、訴訟、我們的股票從納斯達克全球市場退市或其他可能對我們的業務造成重大損害的不利後果。
對現有會計聲明或税收規則或慣例的任何改變都可能導致我們報告的業務結果出現不利的波動,或影響我們的業務運作方式。
{Br}會計聲明或税收規則或慣例的改變可能對我們報告的結果產生重大影響,並可能影響我們對在更改生效之前完成的交易的報告。新的會計公告、税收規則以及對會計公告或税收規則的不同解釋過去已經發生,將來也可能發生。對現有規則的改變,未來的變化,如果有的話,或者對我們的需要。
74
目錄
修改當前的税收或會計狀況可能會對我們報告的財務業績或我們的經營方式產生不利影響。
納斯達克可能會將我們的證券從交易所退市,這可能會限制投資者在我們的證券上進行交易的能力,並使我們受到更多的交易限制。
我們的普通股在納斯達克全球市場上市。我們不能保證,在未來,我們的證券將滿足繼續上市的要求,在納斯達克全球市場上市。如果納斯達克全球市場將我們的普通股退市,我們可能面臨重大的實質性不利後果,包括:
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我們證券的市場報價有限; |
· |
確定我們的普通股是“便士股票”,這將要求我們普通股的經紀人遵守更嚴格的規則,並可能導致我們普通股二級交易市場的交易活動減少; |
· |
有限數量的新聞和分析師對我們公司的報道; |
· |
降低了今後發行額外證券或獲得額外融資的能力。 |
如果證券或行業分析師不發表對我們業務的研究或發表不準確或不利的研究,我們的股票價格和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到證券或行業分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告的影響。如果涉及我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級,或發表了對我們業務的不準確或不利的研究,我們的股價可能會受到不利影響。如果這些分析師中有一人或多人停止對我們公司的報道或不定期發表我們的報告,我們對普通股的需求就會減少,我們在金融市場上的能見度可能會下降,這可能導致我們的股票價格和交易量下降。
由於我們預計在可預見的將來不會為我們的普通股支付任何現金紅利,因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未申報或支付任何現金紅利我們的普通股。我們目前預計,我們將保留未來的收益,以發展,經營和擴大我們的業務,並預計不會宣佈或支付任何現金紅利在可預見的未來。因此,在可預見的將來,如果我們的普通股有任何資本增值,將是你們投資我們普通股的唯一收益來源。
公司章程文件中的規定可能會使收購我們更加困難,並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
公司註冊證書和章程中的規定可能會阻止、推遲或阻止股東認為有利於我們的合併、收購或其他控制變化,包括股東可能因其股票而獲得溢價的交易。這些規定也可能限制投資者未來願意支付的普通股價格,從而壓低我們普通股的市場價格。此外,這些規定可能會使我們的股東更難以更換董事會成員,從而挫敗或阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員,這些規定可能反過來影響我們的股東替換我們管理團隊現任成員的任何企圖。
75
目錄
我們修訂和重述的公司註冊證書規定,特拉華州法院是我們與股東之間基本上所有爭端的專屬法院,這可能限制我們的股東就與我們或我們的董事、官員或僱員之間的爭端獲得一個有利的司法論壇的能力。
我們經修正和重述的公司註冊證書規定,特拉華州法院將是代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟的專屬法院;任何聲稱違反信託義務的訴訟;根據“特拉華普通公司法”、我們修訂和重申的註冊證書或我們的章程提出的對我們提出索賠的任何訴訟;或任何聲稱對我們提出的受內部事務理論管轄的索賠的訴訟。法院的選擇可能會限制股東在司法法庭上提出有利於與我們或我們的董事、高級官員或其他僱員發生糾紛的權利主張,這可能會阻止對我們和我們的董事、高級官員和其他僱員提起此類訴訟。或者,如果法院認為我們修訂和重述的公司註冊證書中所載的法院選擇條款在一項訴訟中不適用或不可執行,我們可能會在其他司法管轄區支付與解決這類訴訟有關的額外費用,這可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
在我們的公司章程文件和特拉華州法律中的規定可能會阻止或挫敗我們的股東改變我們的管理或阻礙我們獲得控制權益的努力,因此我們的普通股的市場價格可能會降低。
{Br}在我們的註冊證書和細則中有一些條款可能使第三方難以獲得或試圖獲得我們公司的控制權,即使我們的股東認為控制權的改變是有利的。我們的租船文件還載有可能產生反收購效果的其他條款,例如:
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我們的董事會有權選舉董事,以填補因董事會擴大或董事辭職、死亡或免職而產生的空缺; |
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我們的股東不得書面同意或召開特別股東會議; |
· |
我們的公司註冊證書沒有規定在董事選舉中進行累積投票; |
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股東必須提供事先通知和額外披露,以便提名個人參加董事會選舉,或提出可在股東會議上採取行動的事項;以及 |
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我們的董事會可以未經股東同意發行非指定優先股的股份。 |
此外,由於我們是在特拉華州註冊的,我們受“特拉華普通公司法”第203節的規定管轄,該條款禁止擁有15%或15%以上我們未償有表決權股票的人在交易之日後三年內與我們合併或合併,除非以規定的方式批准合併或合併。我們的註冊證書、章程或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更的規定,都可能限制我們的股東獲得我們普通股股份溢價的機會,也可能影響一些投資者願意支付我們普通股的價格。
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目錄
最近通過的全面税制改革法案可能會對我們的商業和財務狀況產生不利影響。
2017年12月,頒佈了“税法”,對經修正的“國內收入法”(“税法”)作了重大修改。“税法”除其他外,載有對公司税的重大修改,包括降低公司税率;對2017年以後產生的淨營業損失的利息費用限制扣税;將扣減額限制在本年度應納税收入的80%;無限期結轉淨營業損失和消除淨營業虧損結轉;改變對海外收益的處理方式,不論是否遣返;從2022年開始強制將研究和開發費用資本化;對某些新投資立即扣減,而不是在一段時間內扣除折舊費用;對行政補償的進一步扣減限制;並修改、廢除和創造許多其他商業扣除和信貸,包括將孤兒藥品信貸從符合資格的支出的50%降至25%。我們繼續研究這項税務改革法例可能對我們的業務造成的影響。儘管公司所得税税率降低,但税法的總體影響仍不確定,我們的業務和財務狀況可能受到不利影響。這一税制改革對我們普通股持有者的影響也是不確定的,可能是不利的。本年報並沒有討論任何這類税務法例,亦沒有討論將來可能會影響我們或股東的税務法例。我們敦促我們的股東就這種立法與他們的法律和税務顧問進行協商。
我們利用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能受到限制。
我們在歷史上遭受了巨大的損失。我們預計在可預見的將來,我們不會從產品銷售中獲得收入,而且我們可能永遠也無法實現盈利。在我們繼續產生應納税損失的範圍內,未使用的損失將結轉,以抵消未來的應納税收入(如果有的話),直到這些未使用的損失到期為止。根據“守則”第382條,如果一家公司經歷“所有權變動”(一般定義為其股權在三年滾動期間的變化超過50個百分點),公司利用其變化前淨營業虧損結轉和其他變化前税種抵消其變化後收入的能力可能受到限制。我們可能會經歷未來的所有權變動或隨後的股權轉移,其中有些是我們無法控制的。截至2019年12月31日,我們有大約1.641億美元的聯邦淨營業虧損結轉,如果我們經歷了或在未來經歷了所有權的變化,這可能是有限的,這可能會對我們未來的經營結果產生不利影響。
我們可能還有額外的税務責任。
我們今後的實際所得税税率可能受到若干因素的不利影響,其中包括:對現行税法的解釋、税法和税率的變化、今後的研究和開發支出水平、遞延税資產和負債估值的變化、我們使用部分或全部累積淨營業損失的能力、會計準則和其他項目的變化。這些項目所帶來的入息税規定所帶來的影響,可能會對我們的淨經營業績造成負面影響。在美國,我們也要繳納非收入税種,如工資税、銷售税、使用税、財產税、貨物税和勞務税。我們可能有額外的風險敞口的非收入為基礎的税收負債。
我們經常受到税務當局在我們經營業務的司法管轄區的審計。雖然我們相信我們的税務立場是合理的,但税務審核及有關訴訟的最終結果,可能與我們的歷史所得税條文及應計税款所反映的結果大不相同,而我們可能會受到額外税項的評估和(或)鉅額罰款或罰則。任何審計或訴訟的解決都可能對我們的財務狀況和業務結果產生不利影響。我們和我們的子公司正在進行公司間交易,其條款和條件可能會受到税務當局的審查,這可能導致額外的税收和(或)罰款到期。
77
目錄
項目2未登記的股本證券出售和收益的使用
最近出售未註冊證券
無。
回購股份或公司股權證券
無。
項目3高級證券違約
無。
項目4。礦山安全披露
不適用。
項目5其他資料
無。
項目6展品
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目錄
展覽索引
證據 |
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引用法 |
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數 |
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展示描述 |
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形 |
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證交會檔案編號。 |
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證據 |
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提交日期 |
3.1 |
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修訂及恢復的法團證書 |
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8‑K |
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001‑37852 |
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3.1 |
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8/16/2016 |
3.2 |
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修訂及重訂附例 |
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{Br}S-1/A |
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333‑212476 |
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3.2 |
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8/1/2016 |
10.1* |
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主角治療學公司修訂和恢復2018年誘導計劃 |
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8-K |
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001-37852 |
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10.1 |
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2/24/2020 |
31.1+ |
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根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第302條通過的1934年“證券交易法”規則13a-14(A)或規則15d-14(A)所要求的首席執行官證書 |
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31.2+ |
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根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第302條通過的1934年“證券交易法”規則13a-14(A)或規則15d-14(A)所要求的首席財務官證書 |
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32.1+** |
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根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第906條通過的“美國法典”第18章第63章(18 U.S.C.§1350)第13a-14(B)條或規則15d-14(B)和第63章第1350節所要求的首席執行官和首席財務官的認證 |
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[br]101.INS+ |
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XBRL實例文檔 |
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101.SCH+ |
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XBRL分類法擴展模式文檔 |
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101.CAL+ |
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XBRL分類法擴展計算鏈接庫文檔 |
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101 DEF+ |
|
XBRL分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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101.lab+ |
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XBRL分類法擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE+ |
|
XBRL分類法擴展表示鏈接庫文檔 |
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+在此提交
*表示管理合同或補償計劃或安排。
**本證書附於本季度報告表10-Q的附錄32.1,不視為已提交給證券交易委員會,也不應以引用的方式納入主人公治療公司的任何文件中。根據1933年經修正的“證券法”或經修正的1934年“證券交易法”,無論是在表格10-Q的日期之前或之後作出的,也不論申報文件中所載的任何一般註冊語言如何。
79
目錄
簽名
根據1934年“證券交易法”的要求,登記人已正式安排由下列簽名人代表其簽署本報告,並經正式授權。
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主角治療學公司 |
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日期:2020年5月7日 |
通過: |
/s/Dinesh V.Patel博士 |
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迪內什·V·帕特爾博士 |
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總裁、首席執行官和主任 |
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(特等執行幹事) |
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日期:2020年5月7日 |
通過: |
/s/Don Kalkofen |
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唐·卡爾科芬 |
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首席財務官 |
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|
(首席財務和會計幹事) |
80