美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

形式10-q

截至2020年3月31日的季度

或

從__到__ 的過渡時期

委託文件編號001-38501

______________________________________________

學者巖石控股公司

(其章程中規定的註冊人的確切姓名)

用支票標記表明登記人(1)是否提交了1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的期限較短)，(2)在過去90天中一直受到這種申報要求的限制。是的沒有☐

通過檢查標記表明註冊人是否已以電子方式提交了在過去12個月內根據條例S-T(本章第232.405節)規則要求提交的每個交互式數據文件(或在較短的時間內，登記人必須提交此類文件)。是的沒有☐

通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。見“外匯法”規則12b-2中“大型加速備案者”、“加速申報人”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。

如果一家新興的成長型公司，請用支票標明登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或訂正的財務會計準則。

通過複選標記指示註冊人是否為空殼公司(如“交易法”第12b-2條所定義)。是的，☐No

截至2020年5月1日，註冊官普通股流通股數量為29，873，899股。

關於前瞻性語句的特別説明

這份關於表10-Q的季度報告(“季度報告”)，包括以參考方式納入的文件，載有聯邦證券法、經修正的1933年“證券法”第27A條和經修正的1934年“證券交易法”第21E節所指的前瞻性陳述。我們打算將這些前瞻性陳述納入1995年“私人證券訴訟改革法”所載前瞻性聲明的安全港條款，併為遵守這些安全港規定而包括本聲明。本季度報告中除歷史事實陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述.在某些情況下，你可以用“可能”、“將”、“應該”、“期望”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”、“繼續”等術語來識別前瞻性陳述，或這些術語或其他類似術語的否定詞。一些風險和不確定因素可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性聲明所表達或暗示的結果大不相同，其中包括：

{Br}上述風險並非詳盡無遺。本季度報告的其他部分可能包括可能對我們的業務和財務業績產生不利影響的其他因素。此外，我們在一個競爭激烈和變化迅速的環境中運作。新的風險因素不時出現，管理層不可能預測所有風險因素，我們也無法評估所有風險因素對我們業務的影響，也無法評估任何因素或因素組合在多大程度上可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中所載的結果大不相同。鑑於這些風險和不確定性，投資者不應過分依賴前瞻性聲明來預測實際結果。投資者還應參考我們最近的表10-K年度報告和表10-Q的季度報告，以及我們向證券交易委員會提交的關於表格8-K的當前報告，以及我們可以通過當前的表格8-K或其他報告不時向公眾提供的其他資料，以便討論可能導致實際結果、業績或成就與前瞻性聲明所表達或暗示的情況大不相同的風險和不確定因素。我們明確拒絕任何更新前瞻性報表的責任，以反映基本假設或因素、新信息、未來事件或其他方面的變化，並且您不應在本季度報告的日期之後依賴這些前瞻性聲明。

{Br}我們可不時提供有關我們的工業、一般商業環境和某些疾病的市場的估計、預測和其他資料，包括關於這些市場的潛在規模和某些疾病的估計發病率和流行率的估計。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本身就會受到不確定性的影響，而實際事件、情況或數字，包括實際疾病流行率和市場規模，可能與本季度報告中反映的信息大不相同。除非另有明確説明，我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫學和一般出版物、政府數據和類似來源編寫的報告、研究調查、研究和類似數據中獲得了這一行業、商業信息、市場數據、流行信息和其他數據，在某些情況下采用了我們自己的假設和分析，這些假設和分析今後可能證明是不準確的。

學者巖石控股公司

目錄

第一部分.財務資料

項目1.財務報表

學者巖石控股公司

合併資產負債表

(未經審計)

(單位：千，除共享和每股數據外)

所附附註是這些合併財務報表的組成部分。

學者巖石控股公司

綜合業務報表和綜合損失

(未經審計)

(單位：千，除共享和每股數據外)

所附附註是這些合併財務報表的組成部分。

學者巖石控股公司

股東權益合併報表

(未經審計)

(單位：千，除共享和每股數據外)

所附附註是這些合併財務報表的組成部分。

學者巖石控股公司

合併現金流量表

(未經審計)

(千)

所附附註是這些合併財務報表的組成部分。

學者巖石控股公司

合併財務報表附註

(未經審計)

1.業務性質

獎學金巖石控股公司(以下簡稱“公司”)是一家致力於發現和開發治療嚴重疾病的創新藥物的生物製藥公司，其中蛋白質生長因子的信號傳遞起着至關重要的作用。該公司對生長因子激活的分子機制的新認識使開發了一種專有的平臺，用於發現和開發在細胞水平上局部和選擇性地針對這些信號蛋白的單克隆抗體。該公司的第一種產品候選產品SRK-015是一種高度選擇性的全人單克隆抗體，具有獨特的作用機制，從而抑制骨骼肌中生長因子肌生長抑素的激活。SRK-015正被開發為治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的第一種潛在的肌肉導向療法。SRK-015正在公司的黃玉二期概念驗證試驗中進行評估，以治療2型和3型SMA患者。該公司的第二個產品候選產品SRK-181正在開發，用於治療對檢查點抑制劑(CPI)療法(如抗PD-1或抗PD-L1(統稱為抗PD-(L)1)的癌症。SRK-181是潛在的轉化生長因子β-1(TGF-β-1)激活的一種高效且選擇性強的抑制劑。該公司在2020年第一季度啟動了SRK-181在局部晚期或轉移性實體腫瘤中表現出對抗-PD-(L)1抗體的原發耐藥性的SRK-181的概念驗證臨牀試驗，並於2020年4月開始給藥。此外，該公司繼續創造一條新的產品候選管道，有可能改變各種嚴重疾病患者的生活。, 包括神經肌肉疾病，癌症，纖維化和貧血。該公司最初成立於2012年5月。其主要辦事處設在馬薩諸塞州的劍橋。

自成立以來，該公司的業務一直側重於研究和開發單克隆抗體，選擇性地抑制為治療效果而激活生長因子，以及建立公司的知識產權組合並開展研究和開發活動。該公司主要通過各種股權融資為其業務提供資金，包括2018年5月首次公開發行其普通股(“首次公開發行”)和2019年6月第二次發行，以及研發合作協議。

創收活動僅限於兩項合作，包括研究服務和頒發許可證。第一份協議於2013年執行，是與Janssen生物技術公司簽訂的。(“Janssen”)，強生公司的子公司。第二項協議(“吉列合作協議”)於2018年12月執行，與吉列科學公司簽訂。(“Gilead”)。該公司於2019年開始確認“吉列合作協議”的收入。任何商業產品的銷售都沒有收入記錄。

該公司面臨與其他生命科學公司類似的一些風險，包括但不限於成功發現和開發其藥品候選產品、籌集額外資本、競爭對手開發新技術創新、保護專利技術以及監管機構批准和市場接受該公司的產品。該公司預計，它將繼續承擔重大的經營損失在未來幾年，因為它繼續開發其產品候選。該公司認為，截至2020年3月31日，其現有現金和現金等價物以及有價證券將足以使該公司在財務報表發佈之日起至少一年內為其當前業務提供資金。

2.重要會計政策摘要

重大會計政策摘要

編制未經審計的合併財務報表所使用的重要會計政策，見公司截至2019年12月31日為止和截至2009年12月31日止年度的審定合併財務報表及其附註，這些政策載於公司關於表10-K的年度報告中。公司在截至2019年12月31日的年度報表10-K中披露的重要會計政策沒有發生重大變化。

再分配

對前一年的財務報表作了某些改敍，以符合本年度使用的分類。

現金和現金等價物及限制現金

下表對現金和現金等價物以及資產負債表上的限制性現金與現金流量表進行了核對：

未經審計的臨時財務信息

本報告所列公司合併財務報表是根據證券交易委員會(“證券交易委員會”)的規則和條例編制的。未經審計的合併財務報表包括學者巖控股公司及其全資子公司的賬目。公司間的所有交易和餘額已在合併中消除。管理層認為，所提供的資料反映了為公平列報所報告的中期結果所必需的所有調整，所有調整都是正常和經常性的。公司考慮在資產負債表日期之後但在發佈財務報表之前發生的事件或交易，以提供與某些估計有關的額外證據，或確定需要進一步披露的事項。中期業務的結果不一定表明全年或任何其他中期的預期結果。

使用估計值

{Br}按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和判斷，這些估計和判斷可能影響財務報表之日報告的或有資產和負債的數額及相關的或有資產和負債的披露，以及報告所述期間收入和支出的相關報告。管理層的估計依據的是歷史經驗和在當時情況下被認為是合理的各種假設。實際結果可能與這些估計不同。

最近通過的會計公告

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-15，客户對雲計算協議中發生的實施成本的核算，這是一項服務合同。新標準將託管安排(服務)的實施成本資本化的要求與內部使用軟件(資產)的成本相一致。因此，東道安排產生的某些執行費用被推遲並攤銷。新標準於2020年1月1日對該公司生效，並前瞻性地採用。因此，沒有過渡調整。採用ASU 2018-15沒有對公司的淨財務狀況或披露產生重大影響。

最近發佈的會計公告

公司審查了最近發佈的所有會計公告，並確定這些準則目前不適用於其業務。

3.金融資產和負債的公允價值

下表彙總2020年3月31日和2019年12月31日(千)按公允價值計量的資產和負債：

現金、現金等價物和有價證券包括對貨幣市場基金和美國政府證券的投資，這些證券的估值採用市場報價。因此，截至2020年3月31日和2019年12月31日，貨幣市場基金和政府基金被歸類為一級基金。在截至2020年3月31日或2019年3月31日的三個月內，公允價值計量水平之間沒有資產轉移。

應收賬款、預付費用和其他流動資產、應付帳款和應計費用資產負債表中反映的賬面金額，由於其短期性質，在2020年3月31日和2019年12月31日大致接近公允價值。

4.有價證券

下表彙總了截至2020年3月31日公司的投資情況(千)：

下表彙總了截至2019年12月31日公司的投資情況(千)：

5.應計費用

截至2020年3月31日和2019年12月31日，應計費用包括下列(單位：千)：

6.基於股權的補償

公司記錄了與所有基於股權的僱員和非僱員的獎勵有關的基於股權的賠償費用，這些費用在業務和綜合損失綜合報表(千)中分配如下：

受限股票

下表彙總了截至2020年3月31日公司受限制的普通股活動：

截至2020年3月31日，該公司因向僱員和董事發行限制性股票而產生的未經確認的基於股權的補償費用為100萬美元，預計將在1.1年內得到確認。

股票期權

下表彙總了截至2020年3月31日公司的股票期權活動：

使用Black-Schole期權定價模型，在截至2020年3月31日的三個月內授予的期權的加權平均公允價值為9.64美元。

在確定截至2020年3月31日的三個月內授予的期權的公允價值時，使用了下列假設：

截至2020年3月31日，該公司與其僱員股票期權有關的未經確認的基於股權的補償費用為2 290萬美元，公司預計在2.9年剩餘的加權平均歸屬期內予以確認。

7.承付款項和意外開支

操作租約

紀念設施租賃

2015年3月，該公司在馬薩諸塞州劍橋紀念大道620號的公司總部(“租賃”)簽訂了為期5年的租賃合同。該租約於2018年2月進行了修訂，在目前地點增加了一個空間(“擴展空間”)，並延長了租賃期限(“經修訂的租約”)。經修訂的租約將於2023年9月到期。包括擴建空間在內的設施租賃租金在租賃期限內從每年140萬美元增加到每年170萬美元。可變租金包括業主在經營和管理建築物時所分攤的費用和支出。公司可選擇將經修訂的租約的期限再延長5年，自經修訂的租約期滿後開始。

與公司租賃有關的其他信息如下(千，除租賃期限和貼現率外)：

以下是對截至2020年3月31日(以千計)業務租賃負債賬面價值調節的年度未貼現現金流量的到期日分析：

[br}301 Binney設施租賃

2019年11月，該公司在馬薩諸塞州劍橋賓尼街301號簽訂了一項設施租賃合同，用作其新的公司總部。租約的有效期為2025年8月，公司可選擇將租期延長兩年。基本租金為每年690萬元，增幅為3.5%。可變租金包括業主在經營和管理建築物時所分攤的費用和支出。該公司參與該空間的建造和設計，並預計將產生建築費用，但房客改善津貼最高可達1 410萬美元。就設施租賃而言，該公司已獲得230萬美元的信用證，每年自動續簽。出於會計目的，租賃開始日期截至2020年3月31日，因此，截至2020年3月31日，租約不包括在公司的經營租賃使用權、資產或經營租賃負債中。

特定抗體庫

2019年12月20日(“生效日期”)，該公司與Specifica公司簽訂了圖書館開發和轉讓協議。(“Specifica”)，根據這項規定，Specifica負責開發和交付定製的抗體顯示庫(“庫”)，供公司用於識別抗體，以便進一步研究、開發和商業化。到2023年，該公司將支付370萬美元與圖書館有關的費用。

法律程序

公司有時可能是在其正常業務過程中發生的訴訟的當事方。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，該公司沒有受到任何實質性的法律訴訟。

8.應付貸款

2015年8月，該公司與硅谷銀行(“SVB”)簽訂了一項貸款和安全協議，向該公司提供了至多200萬美元的設備信貸額度，以資助購買符合條件的設備。該公司於2019年6月就這筆貸款支付了最後一筆款項。

9.協定

與Gilead的合作

2018年12月19日(“生效日期”)，該公司與Gilead簽訂了一項主協作協議(“Gilead協作協議”)，以發現和開發專門用於治療纖維化疾病的轉化生長因子β激活抑制劑。在合作下，Gilead擁有獨家的選擇，授權來自公司的三個β項目(每個項目都是“Gilead項目”)產生的產品候選人的世界範圍內的權利。根據Gilead合作協議，公司通過產品候選提名負責抗體發現和臨牀前研究，在此之後，Gilead將負責該項目的臨牀前和臨牀開發和商業化。這種選擇權可由Gilead在某一特定的Gilead方案的研究合作期限屆滿後90天內，或在Gilead方案終止之前的任何時候行使，兩者以較早的日期(“期權行使期”)為準。

在Gilead行使選擇權之前，該公司負責藥物發現和所有Gilead項目的臨牀前開發，直至發展候選人提名。在收到供發展候選人提名的數據包後的一段時間內，Gilead可行使其選擇權，訂立一項特許協議，以獲得開發、製造和銷售這類Gilead計劃的已許可抗體和許可產品的專有權利。

與與Gilead方案有關的研發和許可證性能義務相關的 收入被確認為收入，因為研究和開發服務是根據每個Gilead方案發生的費用和未來為履行性能義務而預期發生的費用而使用的投入方法提供的。控制權的轉移是隨着時間的推移而發生的。在管理層的判斷中，這種輸入方法是衡量績效義務履行進度的最佳指標。分配給這三項基本權利的金額將在Gilead行使每一項各自的選擇權並交付基礎許可證和轉讓技術時確認，或在每項期權到期時立即確認。尚未確認為收入的款項記在公司綜合資產負債表上的遞延收入中。

截至2020年3月31日，沒有任何一項業績義務得到充分履行。在2019年12月，一個價值2500萬美元的臨牀前里程碑被成功地證明瞭在臨牀前體內驗證概念研究中的有效性。因此，相關的2 500萬美元被列入轉移的考慮，並按比例分配給履行義務，因為今後很可能不會發生重大逆轉。

在截至2020年3月31日的三個月中，該公司在“吉列合作協議”下的綜合業務報表和全面虧損中確認了500萬美元的收入。截至2020年3月31日，分配給公司未履行的履約義務並記入遞延收入的交易價格總額為6240萬美元。該公司將根據成本投入法確認與研發服務有關的遞延收入，在每個各自的Gilead項目的剩餘研究期內，截至2020年3月31日，這一期限最多為1.75年；每個研究期取決於Gilead在研究期限屆滿前行使其對Gilead項目的選擇或終止對Gilead項目的進一步開發的時間。該公司預計，鑑於冠狀病毒大流行，與Gilead計劃相關的活動水平將在近期內下降，這將對吉列項目的收入何時確認產生影響。當公司的實驗室業務恢復正常使用時，該項目下的活動將受到直接影響。

每股淨虧損

公司計算每股基本淨虧損，將淨虧損除以已發行普通股加權平均數，不包括限制性普通股。該公司在所有提交的期間都產生了淨虧損，因此每股基本淨虧損和稀釋淨虧損是相同的，因為將可能稀釋的證券包括在內將是反稀釋的。

下表列出了根據每一期間期末未清數額列報的未清普通股等值，這些數額不包括在所述期間每股稀釋淨虧損的計算範圍內，因為計入這些損失將是反稀釋的：

項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析

{Br}以下關於我們財務狀況和經營結果的討論和分析，應結合本季度報告中其他地方出現的未經審計的綜合財務報表和相關説明(“季度報告”)以及截至2019年12月31日的10-K表格年度報告中所載的經審計財務信息及其附註閲讀。

我們的實際結果和某些事件的時間可能與討論的結果、預測的結果、預期的結果或在任何前瞻性聲明中表示的結果大不相同。我們警告您，前瞻性報表並不能保證未來的業績，而且我們的實際經營結果、財務狀況和流動性以及我們經營的行業的發展可能與本季度報告所載的前瞻性報表大不相同。此外，即使我們的經營結果、財務狀況和流動資金以及我們經營的行業的發展與本季度報告中所載的前瞻性陳述相一致，它們也可能無法預測未來期間的結果或發展。

{Br}應參照本季度報告其他部分討論的因素，包括在第二部分第1A項下確定的風險，審議下列資料和任何前瞻性説明。危險因素

我們告誡讀者不要過分依賴任何這樣的前瞻性聲明，這些聲明只在發表之日才發表。我們否認任何義務，除非法律和證券交易委員會的規則明確要求，公開更新或修改任何此類報表，以反映我們的預期或任何此類聲明所依據的事件、條件或情況的任何變化，或可能影響實際結果與前瞻性報表中所列結果不同的可能性。

概述

我們是一家致力於發現和開發治療嚴重疾病的創新藥物的生物製藥公司，其中蛋白質生長因子的信號傳遞起着至關重要的作用。我們對生長因子激活的分子機制的新認識使我們能夠開發一種專有的平臺，用於發現和開發在細胞水平上局部和選擇性地針對這些信號蛋白的單克隆抗體。我們相信，這種方法，在疾病的微環境中，避免了與抑制生長因子治療效果相關的歷史劑量限制安全挑戰。我們還認為，我們把重點放在經過生物驗證的增長因素上，可能會促進一條更有效的發展道路。

我們的第一個候選產品SRK-015是一種高度選擇性、完全人源的單克隆抗體，具有獨特的作用機制，導致骨骼肌中生長因子肌生長抑素(Myostatin)的激活受到抑制。SRK-015正被開發為治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的第一種潛在的肌肉導向療法。SRK-015正在我們的黃玉二期概念驗證試驗中進行評估，以治療2型和3型SMA患者。該試驗於2019年第二季度開始註冊，並於2020年1月完成，共登記了58名患者。在2019年11月，我們宣佈了最初29名患者的初步藥動學(“pk”)和藥效學(“pd”)數據，這些數據顯示了劑量成比例的藥物暴露並證明瞭目標的參與，SRK-015治療後血清潛伏肌抑素水平的劑量依賴性增加了100倍。目前計劃在2020年第四季度對經過至少6個月治療期的三組患者進行臨時療效、安全性和PK/PD分析。由於與冠狀病毒有關的限制影響了患者進入臨牀試驗場所，導致劑量或評估(包括療效)缺失或延遲，以及監測站點收集的試驗數據的能力，這大約比我們先前指導的延遲了四分之一。與2020年第四季度和2021年第一季度的指導相比，預計將在2021年上半年提供12個月治療期的一線數據。鑑於目前流行的冠狀病毒，今後在試驗中對病人進行訪問和評估的時間可能會受到進一步的影響。

我們的第二個候選產品SRK-181正在開發用於治療對檢查點抑制劑(CPI)耐藥的癌症，如抗PD-1或抗PD-(L)1抗體治療。SRK-181是潛在的轉化生長因子β-1(TGF-β-1)激活的一種高效且選擇性強的抑制劑。我們在局部進展期或轉移性實體腫瘤患者中啟動了SRK-181的第一階段驗證性臨牀試驗。

在2020年第一季度表現出對抗PD-(L)1抗體的主要抵抗力，病人的劑量在2020年4月開始。這兩部分試驗包括劑量上升部分(A部分)和劑量擴展部分(B部分)。A部分將評價SRK-181作為單一藥物，並與批准的抗PD-(L)1抗體治療相結合；B部分將評估SRK-181與批准的抗PD-(L)1抗體治療在多個人羣中的聯合應用，其中包括尿路上皮癌、皮膚黑色素瘤、非小細胞肺癌等實體腫瘤類型。由於冠狀病毒大流行和預期的招生速度，預計將在2020年第四季度更新SRK-181作為單一藥物的劑量升級以及與anit-PD-(L)1聯合治療的最新情況，預計2021年將有臨牀反應和安全數據。數據讀取的時間可能會受到與冠狀病毒相關的限制的進一步影響。

{BR}利用我們的專有平臺，我們繼續創造一系列新的產品候選產品，有可能改變各種嚴重疾病患者的生活，包括神經肌肉疾病、癌症、纖維化和貧血。例如，我們正在與Gilead科學公司合作，發現和開發有效的和選擇性的抑制轉化生長因子β激活的抑制劑。(“Gilead”)用於治療纖維疾病。我們還打算在2020年提名一名針對rgmc的產品候選人，rgmc是轉化生長因子β超級家族的另一個成員--骨形態發生蛋白6(Bmp6)的共同受體，將在受鐵限制的貧血癥中進行。

自成立以來，我們遭受了巨大的經營損失。在截至2020年3月31日的三個月中，我們的淨虧損為1，710萬美元。截至2020年3月31日，我們的累計赤字為1.749億美元。我們預計在可預見的將來將繼續發生重大開支和經營損失。此外，我們預計，我們的開支將增加與我們正在進行的活動，因為我們：

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，也不期望在不久的將來從產品銷售中獲得任何收入。如果我們成功完成臨牀開發，並獲得SRK-015、SRK-181或我們未來任何產品候選產品的監管批准，我們可能會在未來的產品銷售中獲得收入。此外，如果我們獲得對SRK-015、SRK-181或我們未來任何產品候選產品的監管批准，我們預計將在開發我們的商業化能力以支持產品銷售、營銷和分銷活動方面支付大量費用。

冠狀病毒大流行

2020年3月，世界衞生組織宣佈一種新型冠狀病毒(冠狀病毒)的爆發是一種大流行(“冠狀病毒大流行”)，它繼續在美國和全世界傳播。我們可能受到與流行病、大流行、爆發或其他公共衞生危機，如冠狀病毒大流行有關的風險或公眾對風險的認識的重大和不利影響。任何流行病、大流行病、爆發或其他公共衞生危機對我們的業務、財務狀況和業務結果的最終影響程度將取決於未來的事態發展，這些事態發展是高度不確定和無法預測的，包括可能出現的關於這種流行病、大流行病、爆發或其他公共衞生危機的嚴重性的新信息，以及為遏制或防止進一步蔓延而採取的行動等。因此，我們無法預測我們的業務，包括臨牀試驗、財務狀況和手術結果將受到多大程度的影響。許多臨牀試驗都受到了冠狀病毒大流行的影響，臨牀試驗場所實施了新的政策來應對

冠狀病毒大流行，導致臨牀試驗註冊的潛在延遲或參與臨牀試驗的站點訪問能力的改變。我們在處理與冠狀病毒大流行有關的幹擾和不確定因素時，繼續監測事態發展。

財務業務概述

收入

任何商業產品的銷售沒有收入記錄。創收活動僅限於合作活動，包括研究服務和頒發許可證。目前，收入被確認為與Gilead的主協作協議(“Gilead協作協議”)相關，該協議於2018年12月執行，我們於2019年開始確認相關收入。根據“吉列合作協議”，吉列擁有獨家的選擇權，可以在全球範圍內授權來自公司三項轉化生長因子β計劃的產品候選人(每個項目都是“吉列計劃”)。

與與Gilead方案有關的研發和許可證性能義務相關的 收入被確認為收入，因為研究和開發服務是根據每個Gilead方案發生的費用和未來為履行性能義務而預期發生的費用而使用的投入方法提供的。控制權的轉移是隨着時間的推移而發生的。在管理層的判斷中，這種輸入方法是衡量履行績效義務的最佳方法。我們評估每個報告期的進展情況，必要時調整業績計量和相關收入確認。估計的剩餘成本是高度主觀的，因為研究是新穎的，因此，成功的努力可能與在資產負債表日所作的估計成本有很大的不同。尚未確認為收入的款項記在我們綜合資產負債表上的遞延收入中。我們預計，在每個Gilead計劃的剩餘研究期間，即從協議執行之日起至多三年的剩餘研究期內，將根據發生的費用確認遞延收入；每個研究期限取決於Gilead對Gilead項目的選擇或在研究期限到期前終止對Gilead項目的進一步開發。考慮到冠狀病毒大流行，我們預計與Gilead項目相關的活動水平將在短期內下降，這將對吉列項目的收入何時確認產生影響。當我們的實驗室業務恢復正常使用時，這些程序下的活動將直接受到影響。

經營費用

研究與開發

研究和開發費用主要包括我們的研究和開發活動的費用，包括我們的產品候選發現努力、臨牀前研究、製造和我們的研究項目下的臨牀試驗，其中包括：

研究和開發費用按已發生的費用入賬。某些活動的費用是根據對完成具體任務的進展情況的評估確認的。未來將從第三方收到的研發產品和服務的不可退還預付款將被推遲並資本化。大寫金額在執行相關服務時支出。

我們的研究和開發成本的很大一部分是外部成本，在臨牀產品候選人被確定之後，我們會逐個項目地跟蹤這些成本。但是，我們不按計劃分配內部研發費用，主要包括與員工相關的成本、折舊和其他間接成本，因為這些費用部署在多個項目中。

研究和開發活動是我們商業模式的核心。臨牀開發後期的產品開發成本通常高於臨牀開發的早期階段，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間的增加，以及相關的臨牀試驗材料要求。我們預計，隨着產品候選開發項目的進展，研究和開發成本在可預見的將來會增加，並且在我們與Gilead的合作下，我們的研究和開發活動也將產生額外的成本。然而，我們不相信在這個時候，通過商業化能夠準確地預測具體項目的總開支。與我們的任何產品候選產品成功商業化有關的因素很多，包括未來的試用設計和各種監管要求，其中許多因素目前無法根據我們的發展階段準確地加以確定。此外，我們無法控制的未來商業和監管因素將影響我們的臨牀發展計劃和計劃。

SRK-015、SRK-181和任何未來產品的成功開發都是不確定的。因此，在這個時候，我們無法合理地估計或知道為完成SRK-015、SRK-181和任何未來產品候選產品的剩餘開發所需的努力的性質、時間和估計費用。我們也無法預測，如果批准的話，實質性的淨現金流入何時會從我們的產品候選者的銷售中開始。這是由於與開發產品候選產品相關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：

與SRK-015、SRK-181或我們未來的任何產品候選人的開發有關的任何這些變量的結果的改變都會顯著改變與開發該產品候選人相關的成本和時間。

一般和行政

一般費用和行政費用主要包括與僱員有關的費用，包括高管、財務、業務發展、投資者關係、法律、信息技術和人力資源職能人員的工資、福利和基於權益的薪酬支出。其他重要的一般及行政開支包括

設施費用不包括在研究和開發費用、與專利和公司事務有關的法律費用以及會計、諮詢服務和公司費用中。

我們預計，我們的一般和行政開支將增加在未來，因為我們的業務擴大，以支持預期增長的研究和開發活動，包括我們的產品候選人的繼續發展。這些增加可能包括與僱用更多人員有關的費用增加，以及外部顧問的費用，以及其他費用。我們還預計與上市公司相關的持續開支，包括審計、法律、監管和税務相關服務的費用、董事和官員保險費以及投資者關係費用。

其他收入(費用)，淨

其他收入(支出)，淨額主要包括從我們的現金和現金等價物及有價證券賺取的利息收入、我們信貸設施產生的利息費用(於2019年6月全額償還)，包括償還債務貼現和發行債券的費用、外幣發票上的損益。

操作結果

2020年3月31日和2019年3月31日終了三個月的比較

下表彙總了截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的業務結果(以千為單位，百分比除外)：

收入

截至2020年3月31日的三個月，收入為500萬美元，而截至2019年3月31日的三個月為310萬美元，增長190萬美元，增幅為61.9%。這兩個時期的收入都與2018年12月執行的“吉列合作協議”有關。與與Gilead項目相關的研發和許可性能義務相關的收入被確認為研究和開發服務是使用成本輸入方法提供的。收入增加的原因是方案期間的進展情況發生了變化。在2019年12月實現了一個價值2 500萬美元的臨牀前里程碑，成功地證明瞭在臨牀前活體驗證概念研究中的有效性，並被包括在交易價格中，分配給收入，從而促進了這一增長。

經營費用

研究與開發

截至2020年3月31日的三個月，研發費用為1690萬美元，而截至2019年3月31日的三個月為1070萬美元，增長620萬美元，增幅為57.4%。下表

總結我們截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的研發費用(千，百分比除外)：

研究和開發費用增加的主要原因如下：

隨着我們繼續推進產品候選產品的開發，我們預計研發費用將增加，包括通過我們的黃玉二期臨牀試驗的SRK-015和通過我們的Drag階段1臨牀試驗的SRK-181。此外，我們希望繼續在吉列合作下進行研究。然而，正如上文在冠狀病毒大流行中所述，冠狀病毒大流行病對我們行動結果的最終影響將取決於今後的事態發展，這些事態發展非常不確定。因此，我們不能完全預測我們的業務和業務結果將受到多大程度的影響。

一般和行政

截至2020年3月31日的三個月，一般和行政費用為580萬美元，而截至2019年3月31日的三個月為410萬美元，增長170萬美元，即43.0%。一般費用和行政費用增加的主要原因是僱員報酬和福利增加了80萬美元，原因是人員數目增加，專業服務增加了80萬美元。

我們預計，我們的一般和行政開支將增加在未來，因為我們的業務擴大，以支持預期增長的研究和開發活動，包括我們的產品候選人的繼續發展。然而，正如上文在冠狀病毒大流行中所述，冠狀病毒大流行病對我們行動結果的最終影響將取決於今後的事態發展，這些事態發展非常不確定。因此，我們不能完全預測我們的業務和業務結果將受到多大程度的影響。

其他收入(費用)，淨

其他收入(費用)淨減少的原因是我們投資組合的收入減少，與2019年3月31日終了的三個月相比，2020年3月31日終了的三個月現金餘額減少，利率降低。

流動性與資本資源

流動性來源

自我們成立以來，我們沒有任何產品收入，並已發生重大的經營虧損和負現金流的業務。到目前為止，我們主要通過出售我們的可轉換優先股和在首次公開募股前私人配售的單位、通過首次公開發行(IPO)將我們的普通股出售給Gilead、通過第二次公開發行以及我們的研究合作支付的收入來為我們的業務提供資金。

下表提供了截至2020年3月31日和2019年12月31日(千)的現金、現金等價物和有價證券總額的信息：

在截至2020年3月31日的三個月中，我們的現金、現金等價物和有價證券餘額增加了約320萬美元。增加的主要原因是，在2019年12月，從Gilead收到的2500萬美元現金來自臨牀前里程碑，這一里程碑是為了成功地證明臨牀前活體驗證概念研究的有效性，部分被用於運營我們的業務的現金所抵消，其中包括用於研究和開發以及一般和行政費用的付款，因為我們繼續投資於我們的初級產品候選人，並支持我們的內部研究和發展努力。

在2019年6月和7月，我們通過承銷的公開發行(包括超額配售期權)出售了345萬股普通股。由於這次發行，我們在承銷折扣、佣金和其他發行費用之後，共獲得約4，830萬美元的淨收益。

2018年12月，我們與Gilead簽訂了Gilead合作協議，根據該協議，我們將根據預先確定的研究計劃，開展與診斷、治療、治療、緩解或預防疾病、疾病或疾病有關的研究和臨牀前開發活動，而不是在腫瘤學領域。根據Gilead合作協議，Gilead支付了8，000萬美元的不可退還款項，其中包括預付款項和股權投資。如上所述，在2019年12月，我們成功地展示了臨牀前活體概念驗證研究的有效性，並在2020年1月收到了相關的付款，從而實現了價值2500萬美元的臨牀前里程碑。

2018年5月，我們完成了首次公開募股，發行和出售了6 164 000股普通股，包括所有可用於支付超額分配的額外股份，扣除承保折扣和佣金以及我們應付的其他發行費用後，淨收益為7 780萬美元。

從成立到首次公開募股之前，我們主要以出售可轉換優先股和可轉換股的淨收益1.092億美元為我們的業務提供資金。

現金流量

下表提供了截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的現金流動情況(單位：千)：

業務活動提供的淨現金

在截至2020年3月31日的三個月中，業務活動提供的現金淨額為260萬美元，其中包括從吉列收到的2 500萬美元現金，這些現金來自於2019年12月實現的臨牀前里程碑，非現金調整額為270萬美元，主要來自基於股權的補償，部分抵消了我們淨虧損1 710萬美元和我們剩餘資產和負債的變化800萬美元，其中500萬美元是與吉列合作有關的遞延收入的變化。

在截至2019年3月31日的三個月中，業務活動使用的現金淨額為1 550萬美元，其中包括我們的淨虧損1 080萬美元和我們資產和負債的變化650萬美元，主要是與吉列合作有關的310萬美元遞延收入的變化和300萬美元的應計費用，由非現金調整數180萬美元部分抵消，主要來自基於股權的補償。

投資活動提供的淨現金

截至2020年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為5 610萬美元，而截至2019年3月31日的三個月用於投資活動的淨現金為3 240萬美元。這兩個期間投資活動提供的現金淨額主要與涉及我們有價證券的交易有關，包括購買和到期日。

由(用於)籌資活動提供的淨現金

在截至2020年3月31日的三個月中，由40萬美元的籌資活動提供的淨現金主要歸因於股票期權活動的收益。2019年3月31日終了的三個月用於融資活動的淨現金為20萬美元，主要是由於未償債務的本金支付。我們貸款的最後付款是在2019年6月完成的。

資金需求

我們預計我們的開支將增加與我們正在進行的活動有關，特別是當我們繼續為我們的產品候選人，包括SRK-015和SRK-181，以及我們未來的任何產品候選人，繼續進行研究和開發，並開始後期臨牀試驗，繼續開發和優化我們的生產工藝，並尋求市場批准。此外，如果我們獲得SRK-015，SRK-181或我們未來的任何產品候選人的市場營銷批准，我們將承擔與產品銷售、營銷、製造和分銷有關的大量商業化費用。此外，我們期望繼續承擔與作為上市公司經營有關的費用。

我們預期我們現有的現金和現金等價物將使我們能夠在2021年第四季度支付我們的業務開支和資本支出需求。

然而，我們將需要額外的資金，以完成我們目前的每個項目的臨牀發展。我們基於可能被證明是錯誤的假設作出了這一估計，我們可能比目前預期的更快地使用我們現有的資本資源。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：

確定潛在的產品候選人並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠不會產生必要的數據或結果，以獲得營銷批准和實現產品銷售。此外，我們的產品候選人，如果獲得批准，可能不會取得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自銷售的產品，我們不期望在許多年，如果是在商業上提供。因此，我們需要繼續依靠額外的資金來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外資金，或根本無法獲得足夠的額外資金。

在此之前，如果我們能夠創造大量的產品收入，我們期望通過提供股權、債務融資、合作、戰略聯盟和許可證安排的組合來滿足我們的現金需求。如果我們通過出售股本或可轉換債務證券籌集額外資本，普通股股東的所有權權益可能會被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對普通股股東權利產生不利影響的優惠。如果可以獲得額外的債務融資，則可能涉及一些協議，其中包括限制我們採取具體行動能力的限制性公約，例如增加債務、作出資本支出或宣佈股息，這些都可能對我們開展業務的能力產生不利影響。

如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或產品候選人的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條件授予許可證。冠狀病毒大流行或其他因素造成的市場波動也可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或今後的商業化努力，或授予開發和銷售我們本來更願意開發和推銷的產品候選人的權利。

關鍵會計政策和估計值的使用

本管理層的討論和分析是基於我們的合併財務報表，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制這些合併財務報表要求我們作出判斷和估計，以影響在合併財務報表中報告的資產、負債、收入和支出以及或有資產和負債的披露。我們的估計依據的是歷史經驗、已知的趨勢和事件以及我們認為在這種情況下是合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對其他來源不太明顯的資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。在不斷的基礎上，我們根據環境、事實和經驗的變化來評估我們的判斷和估計。如果對估計數作任何重大修訂，其影響將從估計數變動之日起反映在合併財務報表中。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。

{Br}與第二部分第7項所述的政策相比，我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化。“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”載於我們2019年12月31日終了年度10-K表的年度報告。

表外安排

在提交的期間內，我們沒有，目前也沒有適用的證券交易委員會規則所定義的任何表外安排。

最近的會計公告

我們審查了最近發佈的所有標準，並確定它們不會對我們的財務報表產生重大影響，或者不適用於我們的業務。

項目3.市場風險的數量和質量披露

我們是1934年“證券交易法”(“交易法”)第12b-2條規定的較小的報告公司，不需要提供本項所要求的信息。

項目4.控制和程序

管理層對我們的披露控制和程序的評估

我們維持“交易所法”第13a-15(E)條和第15d-15(E)條規定的“披露控制和程序”，其目的是確保我們根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在證券和交易委員會規則和表格規定的時限內記錄、處理、彙總和報告；(2)酌情積累並通知我們的管理層，包括我們的首席執行官和主要會計官，以便及時作出有關所需披露的決定。我們的管理層認識到，任何管制和程序，無論設計和運作如何良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，而我們的管理層在評估可能的管制和程序的成本效益關係時，必然運用其判斷。我們的披露控制和程序旨在為實現其控制目標提供合理的保證。

我們的管理層在我們的首席執行官(首席執行官)和財務高級副總裁(首席會計官)的參與下，評估了截至2020年3月31日本季度報告所涉期間結束時我們的披露控制和程序的有效性。根據這樣的評估，我們的首席執行官和高級副總裁，財務，已經得出結論，我們的披露控制和程序是有效的，在合理的保證水平，在這一日期。我們繼續審查和記錄我們的披露控制和程序，包括內部控制和財務報告程序，並可能不時作出改變，以提高其效力，並確保我們的系統隨着業務的發展而發展。

財務報告內部控制的變化

在截至2020年3月31日的三個月內，我們對財務報告的內部控制(如“外匯法”第13a-15(F)條和第15d-15(F)條所界定的)沒有發生任何變化，對財務報告的內部控制產生了重大影響或相當可能產生重大影響。

第二部分.其他資料

項目1.法律程序

在我們的業務活動中，我們不時會受到各種法律程序和索賠的影響。雖然訴訟和申索的結果不能肯定地預測，但截至本季報告的日期，我們相信我們並不是任何申索或訴訟的一方，而該等申索或訴訟的結果如對我們不利，則會個別或合情合理地預期會對我們的業務造成重大不良影響。無論結果如何，訴訟都會對我們產生不利影響，因為辯護和和解費用、管理資源的轉移以及其他因素都會對我們產生不利影響。

項目1A。危險因素

應仔細考慮下列風險因素，以及本季度報告中關於表10-Q的所有其他信息(“季度報告”)，包括我們的合併財務報表和相關説明，以及“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”，以及在我們向證券交易委員會(“SEC”)提交的其他文件中，在對我們的普通股進行投資之前，在評估學者巖石控股公司和我們的子公司(統稱為“公司”)和我們的業務時，應考慮到以下風險因素。投資我們的普通股涉及高度的風險。如果實際發生下列任何風險和不確定因素，我們的業務、前景、財務狀況和經營結果可能會受到重大和不利的影響。如果出現一種或多種風險或不確定因素，我們普通股的市場價格可能會下跌，這可能會導致你損失購買我們普通股所支付的全部或部分資金。下面所描述的風險並不是詳盡無遺的，也不是公司面臨的唯一風險。新的風險因素時有發生，無法預測任何因素或因素組合可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果產生的影響。下面的某些陳述是前瞻性陳述.見本報告“關於前瞻性聲明的特別説明”。

與我們的業務和業務有關的風險

自成立以來，我們每年都有淨虧損，並預計今後將繼續發生淨虧損。

我們是一家生物製藥公司成立於2012年，到目前為止，我們的業務一直集中在研究和開發單克隆抗體，選擇性地抑制激活生長因子的治療效果。我們還沒有通過臨牀試驗證明我們的產品候選人有能力取得進展，我們沒有任何產品被批准用於商業銷售，而且迄今為止我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們繼續承擔大量的研究和開發費用，以及與我們正在進行的業務有關的其他開支。因此，自成立以來，我們沒有盈利，在每一段時間裏都發生了虧損。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月中，我們分別報告淨虧損1，710萬美元和1，080萬美元。截至2020年3月31日，我們的累計赤字為1.749億美元。我們預計在可預見的將來將繼續遭受重大損失，而且隨着我們繼續研究和開發產品候選人SRK-015和SRK-181，以及任何未來的產品候選人，並尋求監管批准，這些損失將會增加。

我們預計，如果我們：

為了成為並保持盈利，我們或任何當前或未來的合作者必須開發並最終使具有巨大市場潛力和有利價格的產品商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成臨牀前研究和臨牀試驗，為產品候選人獲得市場營銷批准，製造、營銷和銷售產品，我們可以獲得營銷批准，並滿足任何營銷後要求。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們這樣做了，我們也可能永遠不會產生足夠可觀或足夠大的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或增加盈利的基礎上的季度或年度。我們不能成為和保持盈利可能會降低我們公司的價值，並可能損害我們的能力，以籌集資金，保持我們的研究和開發努力，擴大我們的業務或繼續我們的業務。我們公司價值的下降會使你失去全部或部分投資。

即使我們成功地將一個或多個候選產品商業化，我們也將繼續花費大量的研發和其他開支來開發和銷售更多的候選產品。我們可能會遇到意外的費用，困難，複雜，延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們今後開支的增長率和我們創造收入的能力。我們先前的損失和預期的未來損失已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。

我們將需要額外的資本來資助我們的業務，如果我們不能獲得必要的資金，我們將無法完成SRK-015、SRK-181和任何未來產品的開發和商業化。

自成立以來，我們的業務消耗了大量現金。我們預計將繼續花費大量現金進行進一步的研究和開發，包括SRK-015和SRK-181的臨牀試驗，以及任何未來產品候選人的臨牀前研究和臨牀試驗，為我們的產品候選人尋求監管批准，並將我們獲得監管批准的任何產品推出和商業化。截至2020年3月31日，我們擁有約1.606億美元的現金、現金等價物和有價證券。根據我們目前的經營計劃，我們相信，截至2020年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以滿足我們到2021年第四季度的運營費用和資本支出需求。然而，我們未來的資本需求和我們現有資源將支持我們的業務的期限可能與我們預期的大不相同，而且我們無論如何都需要額外的資本來完成我們目前任何一個項目的臨牀開發。我們的每月開支水平將根據新的和正在進行的發展和公司活動而有所不同。由於與產品開發相關的時間和活動非常不確定，我們無法估計開發和任何經批准的營銷和商業化活動所需的實際資金。此外，任何因聯邦或州法律或臨牀網站或臨牀供應商政策的變化而導致的與大流行相關的項目挫折或延誤，都可能影響我們的項目並增加我們的支出。我們未來的資金需求，無論是短期的還是長期的，都將取決於許多因素，包括但不限於：

除了我們的Gilead合作協議和我們與Janssen生物技術公司的許可協議之外，我們沒有任何承諾的外部資金來源或對我們的發展努力的其他支持。(“Janssen”)，我們可能無法全額或完全收到這些付款，我們也無法確定是否會以可接受的條件提供額外的資金。即使我們根據吉列合作協議或與詹森的許可協議獲得最高付款，這些付款也不可能滿足我們當前或未來的資金需求。在我們能夠創造足夠的產品或特許權使用費收入來滿足我們的現金需求(我們可能永遠不會做到這一點)之前，我們期望通過公共或私人股本發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排以及其他營銷或分銷安排，為我們未來的現金需求提供資金。如果我們通過公開或私人股本發行籌集更多資金，這些證券的條款可能包括清算或其他對股東權利產生不利影響的優惠。此外，在我們通過出售普通股或可轉換或可轉換為普通股的證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋。此外，任何債務融資都可能使我們受制於限制或限制我們採取具體行動的能力的固定支付義務和契約，例如增加債務、作出資本支出或宣佈股息。如果我們通過營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不將某些寶貴的權利讓給我們的產品候選者和技術。, 未來的收入來源或研究項目或授予許可的條款，可能對我們不利。我們還可能需要為SRK-015、SRK-181或任何未來的產品候選產品尋找合作者，而不是在其他情況下是可取的，或者放棄我們的產品候選者或技術的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資本，我們可能不得不大大推遲、縮減或停止開發或商業化SRK-015、SRK-181或我們未來的一個或多個產品候選產品或其他研究和開發計劃。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果，並使我們的普通股價格下跌。

我們的業務高度依賴於我們的產品候選人SRK-015和SRK-181的成功，以及從我們的其他臨牀前項目中產生的任何未來產品候選人。SRK-015和SRK-181將需要大量額外的臨牀開發，才能獲得監管機構的批准，並在商業上推出任何一種產品。

我們的發展努力還很早。我們最近完成了患者登記在黃玉第二階段的SRK-015臨牀試驗在2019年第四季度。我們在2020年第一季度啟動了SRK-181在癌症免疫治療中的第一階段臨牀試驗。因為SRK-015和SRK-181是我們唯一的臨牀階段產品候選產品，如果SRK-015或SRK-181遇到安全或功效問題，開發延遲，包括由於冠狀病毒大流行，對臨牀站點的影響，或監管問題或其他問題，我們的發展計劃和業務將受到負面影響。我們所有的其他程序都在臨牀前開發中。

SRK-015和SRK-181需要在一個或多個法域進行額外的臨牀開發、監管審查和批准，大量投資，獲得足夠的商業製造能力和大量的營銷努力，然後我們才能從產品銷售中獲得任何收入。如果我們有經驗的話，我們可能沒有財政資源來繼續開發產品，或者修改現有的產品，或者加入新的合作項目。

任何延誤或阻止臨牀前研究、臨牀試驗、監管審查或批准的問題，或對我們將產品候選產品商業化的能力產生不利影響的任何問題，包括：

我們發現和開發治療嚴重疾病的創新藥物的方法是以我們的專有平臺為基礎的，在這種藥物中，蛋白質生長因子的信號傳遞起着根本作用，這一平臺尚未得到證實，也可能無法生產出適銷對路的產品。

我們的專有平臺旨在發現和開發具有高度特異性的單克隆抗體，以實現對生長因子信號的選擇性調製。我們的方法植根於我們對某些生長因子在細胞表面附近被激活的機制的結構生物學見解。我們將這些見解與複雜的蛋白質表達、分析開發和單克隆抗體發現能力結合起來。然而，作為我們努力利用我們的專有平臺開發產品候選人的基礎的科學研究正在進行中。我們最終可能會發現，我們的專有平臺和由此產生的任何產品選擇都不具備治療效果所需的屬性。因此，我們可能永遠無法成功地開發出適銷對路的產品。如果發現我們的產品候選人使用我們的專有平臺無效、不安全或在商業上不可行，我們的整個專有平臺和管道將幾乎沒有價值，這將對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性和不利的影響。

我們將需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長方面可能會遇到困難。

隨着我們的臨牀發展計劃和戰略的發展，我們希望我們將需要僱用更多的管理，臨牀發展，科學，管理和行政人員。我們在競爭激烈的腫瘤學和免疫學領域的競爭能力取決於我們吸引和留住高素質專業人才的能力。如果我們的產品候選人接近商業化，我們還需要僱用銷售，營銷和其他商業人員。未來的增長將給管理人員帶來重大的額外責任，包括：

我們未來的財務業績和我們將產品候選產品商業化的能力，如果獲得批准，將在一定程度上取決於我們是否有能力有效地管理未來的任何增長，我們的管理層也可能不得不將不成比例的注意力從日常活動中轉移開來，以便將大量時間用於管理這些增長活動。

我們目前和在可預見的將來將繼續在很大程度上依賴獨立組織、顧問和顧問提供某些服務，包括合同製造商和側重於抗體開發和發現活動的公司。我們不能保證在需要時繼續及時向我們提供獨立組織、顧問和顧問的服務，也不能保證我們能找到合格的替代人員。此外，如果我們無法有效地管理我們的外包活動，或由於任何原因而使所提供服務的質量、準確性或數量受到損害，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法接受，或在接受我們的產品候選人的監管批准或以其他方式推進我們的業務方面被大大拖延。我們無法保證我們將能夠管理現有的顧問，或以經濟上合理的條件找到其他稱職的外部承包商和顧問，或根本找不到。

由於生物製藥領域有限的人才，特別是從事腫瘤學和免疫學的人才，今後我們可能無法吸引或留住合格的管理和科學人員。與我們競爭的許多其他製藥公司都擁有比我們更多的財政資源、不同的風險狀況和更長的行業歷史。他們還可以提供更多的機會和更好的機會，為職業發展。其中一些特點可能比我們所提供的更吸引高質量的候選人。如果我們不能通過僱用新的僱員和擴大我們的顧問和承包商小組來有效地擴大我們的組織，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化SRK-015、SRK-181或任何未來的產品候選人所需的任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。

如果我們失去關鍵的管理人員，或者如果我們不招聘更多的高技能人員，我們識別和開發新一代或下一代產品候選人的能力將受到損害，可能導致市場或市場份額的喪失，並可能使我們的競爭力降低。

我們在競爭激烈的生物技術和製藥業中競爭的能力取決於我們是否有能力吸引和留住高素質的管理、科學和醫療人員。我們高度依賴我們的管理、科學和醫療人員，以及我們繼續吸引、留住和激勵高技能初級、中級和高級科學和醫療人員的能力。失去我們任何一名執行官員、其他關鍵僱員以及科學和醫療顧問的服務，以及我們無法找到合適的替代者，都可能導致產品開發的延誤，並損害我們的業務。

我們在馬薩諸塞州劍橋的工廠開展業務。該地區是許多其他生物製藥公司和許多學術和研究機構的總部。在我們的市場上，對技術人員的競爭是激烈的，可能會妨礙我們以可接受的條件僱用和留住高素質人員的時機，並限制我們的能力。

為了吸引有價值的員工留在我們的公司，除了工資和現金獎勵，我們授予股票期權，隨着時間的推移。此外，在公司重組時，限制性股票被授予僱員。隨着時間的推移，限制性股票獎勵和股票期權對僱員的價值可能會受到我們無法控制的股價變動的重大影響，而且可能在任何時候都不足以抵消其他公司更有利可圖的出價。儘管我們努力留住有價值的員工，我們的管理、科學和發展團隊的成員可能會在短時間內終止他們在我們的工作。雖然我們與行政人員訂有僱傭合約，但這些僱傭協議提供即時僱傭，這意味着我們的僱員可以隨時、有通知或不經通知而離職。

我們的行政人員和高技能的技術和管理人員對我們的業務至關重要，他們可能不會留在我們身邊。

我們的業績在很大程度上取決於我們管理團隊的業績。失去我們任何一位高管或高技能技術和管理人員的服務，可能會導致我們增加運營費用，並轉移高級管理人員尋找替代人員的資源。我們沒有首席財務官，我們的其他行政人員對我們的業務和財務報告的管理承擔了更多的責任。我們組織中的這些變化可能會對我們實施戰略的能力產生破壞性影響，並可能對我們的業務、內部控制、財務狀況和業務結果產生重大不利影響。管理轉型必然導致制度知識的流失，從而對戰略和執行產生負面影響。除非我們找到新的首席財務官，或者如果我們的行政人員或高技能的技術和管理人員有更多的變動，我們可能無法成功地管理和擴大我們的業務，我們的業務結果、內部控制和財務狀況也可能因此受到影響。失去行政人員或其他人員的服務也可能損害我們的聲譽。

我們的內部計算機系統，或我們的合同研究組織或其他承包商或顧問使用的系統，可能會失敗或遭受安全漏洞。

{Br}儘管實施了安全措施，但我們的內部計算機系統、現有和未來的CRO系統、以及其他承包商和顧問系統都很容易受到計算機病毒和未經授權的訪問的損害。雖然到目前為止我們還沒有經歷過任何這樣的物質系統故障或安全破壞，但是如果這樣的事件發生並導致我們的運營中斷，它可能會對我們的開發程序和業務運作造成實質性的破壞。我們對在家工作人員的日益依賴可能會增加我們的網絡安全風險，造成對數據獲取的擔憂，並使我們更容易受到通信中斷的影響，其中任何一種都可能對我們的業務運作產生不利影響，或推遲與地方和聯邦監管機構、道德委員會、製造地點、研究或臨牀試驗場以及其他機構和承包商的必要互動。例如，失去臨牀前或臨牀數據可能導致我們的監管審批工作延遲，並大大增加我們收回或複製數據的成本。同樣，我們可能依賴第三方來製造我們的產品候選產品並進行臨牀試驗，而與他們的計算機系統有關的類似事件也可能對我們的業務產生重大的不利影響。如果任何干擾或安全漏洞導致我們的數據或應用程序損失或損壞，或機密或專有信息的不適當披露，我們可能會承擔責任，我們的產品候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。

我們的僱員、獨立承包商、顧問、商業夥伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。

我們面臨着我們的僱員、獨立承包商、顧問、商業夥伴和供應商的僱員欺詐或其他非法活動的風險。這些當事方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽行為，這些行為不符合林業發展局、歐盟成員國、環境管理協會和其他類似外國監管機構的法律和條例；向食品和藥品管理局、環境管理管理局和其他類似的外國監管機構提供真實、完整和準確的信息；遵守我們制定的製造標準；遵守醫療欺詐和

濫用美國法律和類似的外國欺詐行為法；或準確報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。如果我們得到美國食品和藥物管理局的批准，並開始在美國將這些產品商業化，我們在這些法律下的潛在曝光率將會大幅增加，我們遵守這些法律的相關成本也可能會增加。這些法律可能會影響到，除其他外，我們目前與主要調查人員和研究病人的活動，以及建議的和未來的銷售、營銷和教育方案。我們已通過了一項商業行為和道德守則，但並不總是能夠查明和制止我們的僱員、獨立承包商、顧問、商業夥伴和供應商的不當行為，我們為發現和防止這一活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或非管理的風險或損失，或保護我們不受政府調查或不遵守這些法律或條例而採取的其他行動或訴訟。如果對我們採取了任何行動，而我們沒有成功地捍衞自己或維護我們的權利，這些行動可能導致實施民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、個人監禁、沒收財產、可能被排除在政府保健項目之外、額外的報告義務和監督，如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決關於不遵守這些法律、合同損害、名譽損害、利潤和未來收入減少以及我們的業務活動減少的指控，任何這些行為都可能對我們的業務、財務狀況和業務結果產生不利影響。

諸如冠狀病毒大流行這樣的大流行病可能對我們的發展計劃和我們的財政狀況產生不利影響。

冠狀病毒大流行繼續在全球蔓延，截至2020年4月，已蔓延到包括美國在內的一些國家。疫情爆發和政府採取的應對措施也對企業和商業產生了重大影響，因為出現了工人短缺；供應鏈中斷；設施和生產暫停；對醫療服務和供應等某些商品和服務的需求激增，而對其他商品和服務(如旅行)的需求則下降。為了應對冠狀病毒大流行，我們的大多數僱員在我們辦公室以外的地方繼續他們的工作。由於冠狀病毒大流行，我們可能會受到嚴重影響，影響我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗，包括中斷或限制我們進行臨牀試驗的能力，包括進入和監測臨牀試驗場，運送生物材料，以及供應商和臨牀試驗場設施暫時關閉造成的中斷。由於冠狀病毒大流行，我們的臨牀試驗可能會出現延誤，包括臨牀試驗數據讀數的延遲或不良影響，以及我們在目前或未來臨牀試驗中識別和登記病人的能力的延遲。對供應商、臨牀試驗場所或病人准入的任何限制都將進一步影響我們的臨牀試驗結果、註冊進度和比率，以及我們通過金融市場獲得資金的能力。冠狀病毒大流行在多大程度上影響我們的業務、臨牀前研究、臨牀試驗和財務結果，將取決於未來的發展，這是高度不確定和無法預測的。, 包括可能出現的關於冠狀病毒的嚴重程度和遏制冠狀病毒或治療其影響的行動等方面的新信息。

對林業發展局、證券交易委員會和其他政府機構的資金不足，包括政府關閉，可能會阻止新產品和服務及時開發或商業化，或以其他方式阻止這些機構履行我們的業務可能依賴的正常業務職能，從而對我們的業務產生不利影響。

林業局審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平以及法定、管理和政策變化。因此，近年來，該機構的平均審查時間波動不定。此外，政府為我們的業務可能依賴的其他機構提供的資金，包括那些資助研究和發展活動的機構，都受到政治進程的制約，而政治進程本身就是流動的和不可預測的。

林業局和其他機構的中斷也可能使必要的政府機構審查和/或批准新藥所需的時間放慢，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去幾年中，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如FDA，不得不解僱批評FDA和其他政府僱員，並停止關鍵活動。另外，作為對冠狀病毒大流行的迴應，美國食品和藥物管理局於2020年3月10日宣佈，它打算將對外國製造設施和產品的大部分檢查推遲到2020年4月。在2020年3月18日，FDA宣佈打算

暫時推遲對國內製造設施的例行監督檢查，並就臨牀試驗的進行提供指導。美國以外的監管機構可能會採取類似的限制措施或其他政策措施來應對冠狀病毒大流行。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能對我們的業務產生重大的不利影響。今後的關閉也可能影響到其他政府機構，如證券交易委員會，這也可能影響我們的業務，推遲審查我們的公開文件，在這種審查是必要的範圍內，以及我們進入公共市場的能力。

與研發和生物製藥業有關的風險

臨牀前的發展是不確定的。我們的臨牀前項目可能會出現延誤，或者永遠不會進入臨牀試驗，這將對我們開發產品管道和及時獲得監管批准或將這些項目商業化的能力產生不利影響，這將對我們的業務產生不利影響。

我們有兩個產品候選人，SRK-015和SRK-181，並且不能為我們的任何項目提名任何其他產品候選人。在我們開始對任何產品的候選產品進行臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前研究，以支持我們在美國的計劃中的IND，或者在其他國家的類似應用。我們無法確定我們臨牀前研究的及時完成或結果，也無法預測FDA、EMA或其他監管機構是否會接受我們提議的臨牀項目，或者我們臨牀前研究的結果是否最終將支持我們的項目的進一步發展。因此，我們不能肯定我們是否能夠在我們預期的時限內為我們的臨牀前項目提交IND或類似的申請，而且我們也不能確定提交IND或類似的申請將導致FDA、歐盟成員國的主管當局和/或道德委員會或其他監管當局允許開始臨牀試驗。

進行臨牀前測試可能是一個漫長、耗時和昂貴的過程.這種測試所需的時間可能因程序的類型、複雜性和新穎性而有很大差異，每個程序可能需要數年或更長的時間。與我們正在進行臨牀前測試和研究的項目相關的延遲，例如由於冠狀病毒大流行而中斷或延遲實驗室或其他機構的臨牀前研究，可能導致我們承擔額外的運營費用。我們還可能受到延誤的影響與臨牀前測試和研究的某些項目，這是我們的合作者或我們未來的潛在合作者的責任，我們有有限或沒有控制。產品候選人臨牀前研究的開始和完成速度可能因許多因素而推遲，例如，在與監管機構就必要的臨牀前研究方案和/或適當的臨牀前研究設計的範圍達成共識方面遇到挑戰。

由於我們有限的資源和獲得資金的機會，我們必須優先發展某些項目和產品候選人；這些決定可能被證明是錯誤的，並可能對我們的業務產生不利影響。

我們可能無法從我們目前或未來的研究項目中找出可行的臨牀開發新產品，原因如下。如果我們不能確定更多的潛在產品候選者，我們的業務可能會受到重大損害。

研究方案要繼續發展我們現有的和計劃中的產品候選人，包括尋找更多的適應症，並確定新的產品候選人和疾病目標，需要大量的技術、財政和人力資源，無論它們最終是否成功。我們的研究項目最初可能在確定潛在的適應症和/或產品候選方面有希望，但由於以下幾個原因未能為臨牀開發提供結果，其中包括：

由於我們的財力和人力資源有限，我們最初打算將重點放在研究項目和產品候選人上，以獲得有限的指標。因此，我們可能放棄或推遲對某些潛在產品候選人的機會的追求，或者因為後來證明具有更大的商業潛力或更大的成功可能性的其他跡象。我們的資源分配決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。

因此，不能保證我們將永遠能夠為我們現有的產品候選人確定更多的治療機會，或通過內部研究計劃開發合適的潛在產品候選人，這將對我們未來的發展和前景產生重大的不利影響。我們可能會將我們的努力和資源集中在潛在的產品候選人或其他最終被證明不成功的潛在項目上。

生物藥物的成功開發是高度不確定的。

生物藥物的成功開發是高度不確定的，並取決於許多因素，其中許多是我們無法控制的。在開發的早期階段看起來很有希望的產品候選人可能由於以下幾個原因而無法進入市場：

完成臨牀試驗和提交市場營銷批准申請，由管理當局作出最後決定所需的時間因產品的不同而有很大差異，可能難以預測。

即使我們成功地獲得了市場批准，任何已批准產品的商業成功在很大程度上也將取決於第三方支付者，包括政府支付者，如醫療保險和醫療補助計劃和管理的醫療機構的覆蓋範圍和足夠的補償，這可能會受到現有和未來旨在降低醫療保健成本的醫療改革措施的影響。第三方支付者可能要求我們進行更多的研究，包括與產品的成本效益有關的營銷後研究，以獲得補償，這可能是昂貴的，並轉移了我們的資源。如果政府和其他醫療保健付款人不為我們的任何一種產品提供保險和適當的補償水平，一旦獲得批准，市場的接受和商業上的成功就會減少。

此外，如果我們的任何產品候選人被批准進行營銷，我們將面臨重大的持續監管義務，包括提交安全和其他營銷後信息和報告，以及註冊、遵守(或確保第三方供應商遵守)當前良好的生產實踐。

(“cgmp”)，並遵守良好的臨牀實踐(“gcp”)，任何臨牀試驗，我們進行後批准。此外，我們或監管機構可能會在產品批准後發現以前未知的問題，如意外嚴重程度或頻發的不良事件。遵守這些批准後的要求是昂貴的，任何不遵守或其他問題，我們的產品候選人批准後，可能會對我們的業務，財務狀況和經營結果產生不利影響。

臨牀發展涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們可能會在完成SRK-015、SRK-181或任何未來產品候選產品的開發和商業化方面承擔額外的費用或經歷延遲，或最終無法完成。

要獲得必要的監管批准使任何產品候選產品商業化，我們必須通過廣泛的臨牀試驗證明我們的產品候選產品在人體內是安全和有效的。臨牀試驗費用昂貴，可能需要許多年才能完成，其結果本身就不確定。我們可能無法建立適用的管理當局認為臨牀有意義的臨牀終點，臨牀試驗可能在任何階段的測試失敗。早期臨牀試驗與後期臨牀試驗在試驗設計上的差異，使得很難將早期臨牀試驗的結果推斷為後期臨牀試驗。此外，臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多認為其產品候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意的公司未能獲得其產品的營銷批准。

成功完成臨牀試驗是向FDA提交BLA、向EMA提交營銷授權申請(“MAA”)以及為每個產品候選人提交類似的外國監管機構的類似營銷應用程序以及最終批准和商業營銷的先決條件。我們不知道我們的臨牀試驗是否會開始或如期完成，如果有的話。

我們可能在開始或完成臨牀試驗時遇到延誤。我們還可能在正在進行的任何臨牀試驗或將來的任何臨牀試驗中經歷許多不可預見的事件，或由於這些事件，我們可能會延遲或阻止我們獲得營銷批准或將SRK-015、SRK-181或任何未來產品候選產品商業化的能力，包括：

如果臨牀試驗被我們、正在進行這種試驗的機構、或林業發展局、歐盟成員國的主管當局和/或道德委員會或其他管理當局的臨牀試驗擱置、中止或終止，如果數據安全監測委員會(“DSMB”)建議暫停或終止臨牀試驗，或由於聯邦、州或地方法律的修改，我們也可能遇到延誤。中止或終止可能是由於若干因素造成的，包括沒有按照監管要求或我們的臨牀協議進行臨牀試驗，由FDA、EMA、歐盟成員國的主管當局和/或倫理委員會或其他監管機構檢查臨牀試驗操作或試驗場。

當局導致實行臨牀擱置、意外的安全問題或不良副作用、未能證明使用某種產品或治療所帶來的好處、未能建立或實現臨牀有意義的試驗終點、改變政府規章或行政行動或缺乏繼續進行臨牀試驗所需的足夠資金。

此外，臨牀試驗的及時登記、進行、進展和完成取決於可能受到全球衞生問題，包括流行病等不利影響的臨牀試驗場所。例如，我們的一些臨牀試驗地點位於受冠狀病毒感染的地區，許多地點也制定了有關因冠狀病毒大流行而採取行動的政策。冠狀病毒大流行的一些可能對我們的試驗的進行、進展、繼續和完成產生不利影響的因素包括：

如果參加我們的臨牀試驗之一的病人簽訂了冠狀病毒冠狀病毒的合同，這可能會對這些試驗的數據讀數產生負面影響；例如，病人可能無法進一步參與我們的臨牀試驗(或必須限制參與)，病人可能會表現出與患者沒有感染的情況不同的療效評估，或者這種病人可能會經歷可歸因於我們的藥物產品的不良事件。

{Br}冠狀病毒大流行引起的這些和其他因素可能在已經受影響或可能繼續蔓延到更多國家的國家中惡化，每一個國家都可能進一步對我們的臨牀試驗產生不利影響。全球冠狀病毒的爆發繼續演變，儘管我們努力減輕這種影響，但我們的試驗可能受到不利影響。

導致或導致臨牀試驗的開始或完成延遲的許多因素也可能最終導致我們的產品候選產品的監管審批被拒絕。此外，FDA、EMA或其他監管機構可能不同意我們的臨牀試驗設計和我們對臨牀試驗數據的解釋，甚至在他們審查和評論了我們臨牀試驗的設計之後，也可能改變批准的要求。例如，我們預計我們未來的一些試驗將在一定程度上利用“開放標籤”的試驗設計，以及我們正在進行的SRK-181在癌症免疫治療中的第一階段臨牀試驗和我們正在進行的黃玉二期臨牀試驗。

對於第2型和第3型SMA中的SRK-015，部分地使用開放標籤的試用設計.開放標籤試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受測試文章，或者是現有的批准藥物或安慰劑。開放標籤試驗受到各種限制，這些限制可能誇大任何治療效果，因為在開放標籤研究中的患者都知道他們正在接受治療。開放標籤試驗可能會受到“病人偏見”的影響，例如，如果患者僅僅因為他們接受實驗治療的意識而認為他們的症狀有所改善的話。此外，被選擇進行早期臨牀試驗的患者往往有更嚴重的疾病或狀況，儘管產品候選者正在接受調查，他們的症狀仍有可能得到改善。開放標籤試驗也可能受到“研究人員偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者已經接受過治療，並且能夠更好地解釋治療組的信息。由於開放標籤設計的結果，臨牀試驗中潛在的偏差來源可能沒有得到充分的緩解，並可能導致我們利用這種設計的任何試驗失敗，並且可能需要額外的試驗來支持未來的營銷應用。此外，FDA、EMA或其他監管機構甚至在對我們臨牀試驗的設計進行審查和評論之後，也可能更改審批要求。

如果我們在臨牀試驗或市場批准方面遇到延誤，我們的產品開發成本將會增加。我們不知道我們的臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組，或是否會如期完成，或根本不知道。臨牀試驗的重大拖延也可能縮短我們可能擁有將產品候選產品商業化的專屬權利的任何時期，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會損害我們成功地將產品候選產品商業化的能力，並損害我們的業務和經營結果。臨牀開發計劃的任何延誤都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和手術結果。

我們的臨牀發展戰略取決於某些第三方批准的藥物療法的持續使用和可用性。

SRK-015和SRK-181是我們的兩個臨牀階段的產品候選.在我們的黃玉二期臨牀試驗中，某些患者正在接受SRK-015聯合經批准的SMN上調劑治療，如nusinsen。這些患者依賴於這種療法的持續使用和可得性。如果獲得批准的SMN促進劑治療(如nusinesen)變得有限或不可用，我們可能被迫暫停或停止我們的黃玉試驗，或者患者的健康狀況可能受到影響，這可能會對SRK-015在試驗中的療效和安全性產生負面影響。我們還在局部晚期或轉移性實體腫瘤患者中啟動了SRK-181的第一階段臨牀試驗，這些腫瘤表現出對抗PD-(L)1抗體治療的原發性耐藥。在本臨牀試驗中，某些患者將接受SRK-181聯合經批准的抗PD-(L)1治療.如果獲得批准的抗PD-(L)1治療變得有限或不可用，我們可能無法登記，或在登記病人時可能被推遲，或被迫暫停或停止我們的龍一期臨牀試驗，或患者的健康狀況可能受到影響，這可能會對SRK-181在試驗中的療效和安全性結果產生負面影響。任何延誤或中止我們的臨牀試驗都會對我們的商業前景產生重大而不利的影響。

臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測未來的結果。在早期臨牀試驗中，產品候選產品的成功可能不會在後期試驗中複製。

臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測未來臨牀試驗的結果。臨牀前研究和早期臨牀試驗的主要目的是研究PK和PD，瞭解候選產品的副作用，並評估不同劑量和劑量的時間表。我們目前或未來的產品候選人可能在病人身上表現出與實驗室研究不同的化學、生物和藥理學特性，或者以不可預見或有害的方式與人類生物系統相互作用。在臨牀試驗的後期階段，儘管通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展，但在臨牀試驗後期的候選產品可能無法顯示出所需的藥理學特性或產生積極的安全性和有效性結果。我們最近在健康的成年志願者中完成了SRK-015的第一階段試驗，並將SRK-015進展到2型和3型SMA的黃玉期試驗。我們最近還啟動了SRK-181在癌症免疫治療中的第一階段試驗.我們不能向你保證，第一階段的試驗，第二階段的試驗，或任何其他的臨牀試驗SRK-181或SRK-015，將顯示出積極的結果。我們目前或未來的任何臨牀試驗都將最終獲得成功，或支持我們的任何產品候選產品的進一步臨牀開發，這是無法保證的。藥物和生物製劑在臨牀試驗中的失敗率很高。一些製藥和生物技術行業的公司

即使在早期的研究取得了有希望的結果之後，我們在後期的臨牀發展中也遭受了重大挫折，而在我們的臨牀發展中，任何這樣的挫折都可能對我們的業務和經營結果產生實質性的不利影響。

我們臨牀試驗的臨時和初步結果，即我們不時宣佈或公佈的結果，可能會隨着更多病人數據的提供而改變，並接受審計、驗證和核實程序的限制，這些程序可能導致最終數據發生重大變化。

有時，我們可以發佈中期數據，包括臨時的頂級結果或我們的臨牀試驗的初步結果。我們臨牀試驗的任何臨時數據和其他結果可能會隨着更多的病人數據的提供而發生重大變化。初步或上線的結果也仍然受審核、驗證和驗證程序的制約，這些程序可能導致最終數據與我們先前公佈的臨時和初步數據有很大的不同。因此，中期和初步數據可能無法預測最終結果，在獲得最終數據之前，應謹慎對待。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能對我們的業務產生不利影響。

我們未來的臨牀試驗或我們未來合作者的臨牀試驗可能揭示我們的臨牀前研究或早期臨牀試驗中未見的重大不良事件，並可能導致安全狀況，從而阻礙監管機構批准或市場接受我們的任何產品候選人。

如果在我們的任何臨牀試驗中觀察到重大的不良事件或其他副作用，我們可能很難招募病人蔘加我們的臨牀試驗，病人可能會退出我們的試驗，或者我們可能被要求完全放棄一個或多個產品候選人的試驗或開發努力。我們、林業發展局、歐盟成員國的主管當局和(或)道德委員會或其他適用的監管當局，或IRB可能因各種原因而隨時暫停對候選產品的臨牀試驗，包括認為此類試驗的受試者或患者正面臨不可接受的健康風險或不良副作用。一些在生物技術工業中開發的、最初在早期試驗中顯示出治療前景的潛在療法後來被發現會產生副作用，從而阻礙了它們的進一步發展。副作用可能導致一些潛在的負面後果，包括：

任何這些事態發展都可能對我們獲得或保持對產品候選人的批准的前景產生不利影響，並/或抑制市場對任何核準產品的接受，並可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。

如果我們在臨牀試驗中登記病人遇到困難，我們的臨牀發展活動可能會被推遲或受到其他不利影響。

由於各種原因，包括冠狀病毒大流行，我們在臨牀試驗中可能會遇到困難。根據其協議及時完成臨牀試驗取決於

還有一些事情，就是我們是否有能力將足夠數量的病人留在試驗中直到試驗結束。病人的登記取決於許多因素，包括：

例如，我們正在開發SRK-015來治療SMA，這是一種罕見的疾病，在美國和歐洲大約有30，000至35，000名患者。因此，我們在SRK-015的臨牀試驗中可能會遇到一些困難，部分原因是這個病人的規模很小。此外，我們的臨牀試驗將與其他與我們的產品候選產品在同一治療領域的臨牀試驗競爭，這一競爭將減少我們可以使用的病人的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的病人可能選擇報名參加我們的競爭對手之一正在進行的試驗。由於合資格的臨牀調查員人數有限，我們預期會在一些競爭對手使用的同一臨牀試驗地點進行一些臨牀試驗，從而減少可在該等臨牀試驗地點進行臨牀試驗的病人數目。此外，患者可能選擇不參加臨牀試驗，而選擇使用fda批准的療法，或歐盟或其他外國管轄區批准的療法。

此外，臨牀試驗的及時登記取決於可能受到全球衞生問題，包括流行病等不利影響的臨牀試驗場所。例如，我們的臨牀試驗場位於目前受冠狀病毒大流行影響的地區，一些臨牀試驗場已經制定了冠狀病毒大流行政策，這些政策限制或限制了它們參與臨牀試驗的能力。由冠狀病毒大流行引起的這些和其他因素可能在已經感染該病毒或可能繼續蔓延到更多國家的國家中惡化，每一種因素都可能進一步對我們的臨牀試驗產生不利影響。全球冠狀病毒的爆發繼續演變，儘管我們努力減輕這種影響，但我們的試驗可能繼續受到不利影響。

延遲病人登記可能導致費用增加，或影響我們今後臨牀試驗的時間或結果，這可能妨礙這些試驗的完成，並對我們推進產品候選產品開發的能力產生不利影響。

如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔重大責任，並可能被要求限制我們的產品候選人的商業化。

由於在臨牀試驗中測試SRK-015、SRK-181和我們未來的任何產品候選產品，我們面臨着產品責任的固有風險，如果我們將任何產品商業化，如果獲得批准，我們將面臨更大的風險。例如，我們可能會被起訴，如果我們的產品候選人造成或被認為造成傷害，或被發現在臨牀試驗，製造，營銷或銷售不合適。任何這類產品責任索賠可能包括對製造中的缺陷、設計上的缺陷、未就產品固有的危險發出警告的指控，

疏忽、嚴格責任或違反保證。也可以根據國家消費者保護法提出索賠。如果我們不能成功地針對產品責任索賠為自己辯護，我們可能會承擔重大責任，或者被要求限制產品候選產品的商業化。即使是成功的防禦，也需要大量的財政和管理資源。無論其優點或最終結果如何，賠償責任要求都可能導致：

我們無法以可接受的成本獲得足夠的產品責任保險，以防止潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或抑制我們單獨或與合作者共同開發的產品的商業化。我們可能無法或可能以不利的條件獲得額外的臨牀試驗保險，其金額足以支付我們的任何臨牀試驗的任何責任。我們的保險單也可能有各種除外條款，我們可能會受到產品責任索賠，但我們沒有承保範圍。我們可能必須支付法院裁定的任何金額，或在和解協議中談判達成的任何金額，這些數額超出我們的承保範圍限制，或未列入我們的保險範圍，而且我們可能沒有或能夠獲得足夠的資本支付這些款項。即使我們與任何未來的公司合作者達成的協議使我們有權對損失進行賠償，如果有任何索賠，這種賠償可能是不可行的，也可能是不夠的。

我們面臨來自其他生物技術和製藥公司的重大競爭，如果我們不能有效地競爭，我們的經營結果將受到影響。

生物製藥產業具有競爭激烈、創新迅速的特點。我們的競爭對手可能會開發出其他能夠取得類似或更好效果的藥物。我們的潛在競爭對手包括大型跨國製藥公司、知名生物技術公司、專業製藥公司和大學及其他研究機構。我們的許多競爭對手擁有更多的資金、技術和其他資源，例如更多的研發人員、經驗豐富的營銷和製造機構以及完善的銷售隊伍。小型或早期的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是當他們開發新的治療疾病的方法時，我們的產品候選者也專注於治療。老牌製藥公司也可能會投入巨資，以加速新療法的發現和發展，或者是那些可能使我們開發的產品過時的新療法。生物技術和製藥業的兼併和收購可能導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。由於技術在商業上的適用性的進步和投資於這些行業的資本的增加，競爭可能會進一步加劇。我們的

競爭對手，無論是單獨還是與合作伙伴一起，都可能成功地開發、獲取或授權比我們的產品候選產品更有效、更安全、更容易商業化或成本更低的獨家藥物或生物產品，或者開發專利技術或獲得我們開發技術和產品可能需要的專利保護。我們認為，影響產品開發和商業成功的關鍵競爭因素是安全、有效、耐受性、可靠性、使用方便性、價格和補償。

我們預計與其他專注於治療疾病的公司競爭，我們的產品候選者也專注於治療。競爭對手可能開發出與我們的技術相同的疾病途徑技術，也可能專注於以完全不同的方式治療目標疾病。在開發出比我們開發的任何產品更有效的新藥的範圍內，這可以減少或否定對我們產品候選產品的需求。此外，儘管我們認為我們的產品候選產品可以與某些疾病的適應症(包括SMA和癌症)結合使用，但隨着公司繼續改進現有的護理標準，可以提供更有效的藥物療法，從而減少或完全否定我們產品候選人的利益。我們的競爭對手還可能包括那些正在或將要為我們早期開發的治療領域開發治療方法的公司，包括神經肌肉疾病、癌症、纖維化和貧血。

即使我們獲得了產品候選方的監管批准，我們競爭對手產品的可用性和價格也會限制我們對產品候選產品的需求和價格。如果價格競爭或醫生不願從現有的治療方法轉向我們的產品候選產品，或者醫生轉而使用其他新藥或生物產品，或選擇在有限的情況下使用我們的產品候選人，我們可能無法執行我們的業務計劃。

即使我們開發的一種產品獲得市場認可，它也可能達不到醫生、病人、第三方付款人和醫學界其他人對商業成功所必需的市場接受程度。

如果SRK-015、SRK-181或我們開發的任何未來產品的候選產品獲得市場認可，無論是作為單一藥物還是與其他療法相結合，它仍可能無法獲得醫生、病人、第三方支付方和醫學界其他方面的充分市場接受。例如，醫生可能認為使用SMN上調器(如nusinesen)治療SMA患者就足夠了，因此不願意將SRK-015與這種SMN上調器結合使用。如果我們開發的產品候選人沒有達到足夠的接受水平，我們可能不會產生大量的產品收入，我們可能無法盈利。任何產品的市場接受程度，如果批准商業銷售，將取決於許多因素，包括：

如果我們不遵守環境、健康和安全方面的法律和條例，我們可能會受到罰款或處罰，或招致可能對我們企業的成功產生重大不利影響的費用。

{Br}我們須遵守許多環境、健康和安全法律和條例，包括關於實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律和條例。我們的研究