聯合國家

證券交易委員會

華盛頓特區20549

形式 10-q

(馬克)

根據1934年證券交易所ACT第13或15(D)節提交的季度報告

截止季度：2020年3月31日

根據1934年證券交易所條例第13或15(D)節提交的☐ 過渡報告

從_

委員會 文件號：001-37606

阿納維克斯生命科學公司

(其章程中規定的註冊人的確切 姓名)

美國紐約州紐約西52街51號7樓

(主要行政辦公室地址 )(郵編)

1-844-689-3939

(登記人的 電話號碼，包括區號)

N/A
(前姓名、前地址和前財政年度，如自上次報告以來有所更改)

根據該法第12(B)條登記的證券：

通過檢查標記表明 ，登記人(1)是否提交了1934年“證券交易所法”第13條或第15(D)節要求在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的較短期限)， 和(2)在過去90天中一直受到這種提交要求。是的，☐號碼

請檢查註冊人是否已在過去12個月內以電子方式提交根據 向條例S-T(本章第232.405節)規則第四零五條提交的每個交互式數據文件(或在較短的時間內要求註冊人提交此類文件)，以指明 。是的，☐號碼

通過勾選標記指示 註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告 公司還是新興的增長公司。參見“外匯法案”第12b-2條規則中“大型加速備案”、“加速申報”、“ ”“小型報告公司”和“新興增長公司”的定義。

如果 是一家新興的成長型公司，請用複選標記標明登記人是否選擇不使用延長的過渡期，以符合“外匯法”☐第13(A)節規定的任何新的或修訂的財務會計準則。

通過檢查標記來指示 註冊人是否是shell公司(如“交易法”規則12b-2所定義)。☐是否

註明截至2020年5月7日，發行人每類普通股的流通股數目，截至最近可行日期：58，664，946股流通股。

目錄

第一部分 i-財務信息

項目 1.財務報表

阿納維克斯生命科學公司

臨時合併財務報表

2020年3月31日

(未經審計)

阿納維克斯生命科學公司

臨時合併資產負債表

2020年3月31日和2019年9月30日

見精簡合併中期財務報表附註

阿納維克斯生命科學公司

臨時合併業務報表

截至2020年3月31日和2019年3月31日止的三個零六個月

(未經審計)

見精簡合併中期財務報表附註

阿納維克斯生命科學公司

臨時合併現金流量表

截至2020年3月31日和2019年3月31日止的六個月

見精簡合併中期財務報表附註

阿納維克斯生命科學公司

臨時合併股東權益變動彙總表

截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月

見精簡合併中期財務報表附註

阿納維克斯生命科學公司

臨時合併股東權益變動彙總表

截至2020年3月31日和2019年3月31日止的六個月

見精簡合併中期財務報表附註

阿納維克斯生命科學公司

精簡的合併中期財務報表的附註{Br}

2020年3月31日

(未經審計)

商業

Anavex 生命科學公司(簡稱“公司”)是一家臨牀階段生物製藥公司，致力於將精確醫學應用於中樞神經系統(CNS)疾病，發展分化療法。Anavex 從臨牀研究中分析基因組數據，以確定生物標記物，用於選擇將獲得治療性 益處的患者用於治療神經退行性疾病和神經發育疾病。該公司的領先化合物ANAVEX 2-73 正在開發用於治療阿爾茨海默病、帕金森氏病和潛在的其他中樞神經系統疾病，包括罕見疾病，如Rett綜合徵，這是一種罕見的嚴重神經系統單基因疾病，由X連鎖基因甲基CpG結合蛋白2(MECP 2)的突變引起。

表示基

這些未經審計的臨時合併財務報表是根據證券和交易委員會(“證券交易委員會”)的規則和條例以及美利堅合眾國普遍接受的會計原則(“美國公認會計原則”)編制的，用於臨時報告。因此，按照美國公認會計原則，通常列入年度財務報表的某些信息和附註披露已根據這些細則和條例予以濃縮或省略。管理部門認為，披露的信息足以使所提供的信息不具有誤導性。

這些未審計的臨時合併財務報表反映了所有調整，包括正常重複的 調整，管理層認為這些調整是公允列報此處所載信息所必需的。截至2019年9月30日的綜合資產負債表是從經審計的年度財務報表中得出的，但不包括美國公認會計原則要求的所有披露情況。所附未經審計的臨時合併財務報表應與2019年12月16日提交給SEC的公司關於截至2019年9月30日的10-K表格的年度報告中所載經審計的合併財務報表及其附註一併閲讀。公司在編寫中期報告時遵循同樣的會計政策。

截至2020年3月31日的6個月的經營 結果不一定表明到2020年9月30日為止的年度的預期結果。

流動資金

該公司的所有潛在藥物化合物都處於臨牀開發階段，公司無法確定其研究和開發努力是否成功，或如果成功，其潛在的藥物化合物將永遠被批准出售給製藥公司或產生商業收入。到目前為止，我們還沒有從我們的業務中獲得任何收入。 公司預計，在可預見的未來，業務將繼續出現負現金流，並且無法預測，如果有的話，我們的業務何時會盈利。

阿納維克斯生命科學公司

精簡的合併中期財務報表的附註{Br}

2020年3月31日

(未經審計)

公司認為，其現有現金和現金等價物以及第三方的現有財務承付款將足以在這些臨時合併的財務報表印發之日後至少兩年內履行其現金承付款。藥物開發的過程可能是昂貴的，臨牀試驗的時間和結果是不確定的。公司所依據的假設通常會被評估，並且可能會受到 變化的影響。公司實際支出數額將取決於若干因素，包括但不限於今後臨牀試驗的設計、時間和持續時間、公司研究和開發項目的進展情況以及可利用的財政資源水平。該公司有能力根據未來臨牀試驗的時間調整其運營計劃支出水平 。

除了我們與銷售協議和2019年採購協議有關的權利(如下所定義的)之外，不能保證在需要時向我們提供額外的資金，如果有，也不能保證可以以商業上合理的 條件獲得。如果我們不能及時獲得額外的資金，如果需要的話，我們將被迫推遲或縮減我們的部分或全部研究和開發活動。

2019年12月，中國武漢出現了一株新的冠狀病毒-冠狀病毒。2020年3月，世界衞生組織(世衞組織)宣佈冠狀病毒是一種全球大流行病，因為該病毒在其起源地之外迅速蔓延。

截至發佈這些臨時合併財務報表之日，全球冠狀病毒的爆發仍在迅速演變。因此，目前尚不清楚疫情將對公司的財務狀況(br}和今後的業務結果有多大影響。管理層正在積極監測其業務的全球情況，包括臨牀試驗、業務和財務狀況。鑑於冠狀病毒情況的每日演變，以及全球對遏制其蔓延的反應，該公司無法估計到2020年9月30日終了年度冠狀病毒對其經營結果或財務狀況的影響。

2020年3月27日，美國總統簽署了“冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案”，使之成為法律。“照顧法”除其他外，包括有關可退還薪金税抵免、推遲僱主 方面的社會保險付款、業務淨虧損回付期、可選擇的最低税收抵免退款、修改 淨利息扣除限制、增加對合格慈善捐款的限制以及對合格改善財產的税務折舊方法的技術更正等方面的規定。“關愛法”的頒佈對 公司的臨時合併財務報表沒有任何影響。

阿納維克斯生命科學公司

精簡的合併中期財務報表的附註{Br}

2020年3月31日

(未經審計)

使用估計的

按照美國公認會計原則編制財務報表，要求管理層對財務報表之日報告的資產和負債數額以及報告期內報告的收入和支出作出估計和假設。該公司定期評估與研究、開發成本、遞延税資產的估價和可收回性、資產減值、基於股票的補償和損失 意外開支有關的估算和假設。公司根據目前的事實、歷史經驗和它認為在這種情況下是合理的各種其他因素作出估計和假設，這些因素的結果構成對資產和負債的 賬面價值以及從其他來源不易看出的費用和費用的應計性作出判斷的基礎。 公司所經歷的實際結果可能與公司的估計大不相同。在 估計值與實際結果之間存在重大差異的情況下，今後的操作結果將受到影響。

前期財務報表的調整

由於公司合併財務報表附註1中先前披露了2019年9月30日終了年度公司關於表10-K的年度報告，公司調整了以前報告的合併財務報表的數額，這些報表並不重要。這些調整與編制2019年9月30日終了年度的合併財務報表有關，並與確認研究和發展獎勵收入的時間有關。此前，本公司在收到現金時計入研發獎勵收入。在截至2019年9月30日的年度內，根據對公司獲得這種收入的獎勵方案 的資格的持續評估，該公司決定，應在產生符合條件的研究和開發支出的 期內累積和記錄這些收入。

這些截至2019年3月31日的三個月和六個月的臨時合併合併財務報表已作了類似調整，以反映這三個月和六個月的經調整的研究和發展獎勵收入，分別為510 990美元和924 672美元，並應與公司2019年9月30日終了年度綜合財務報表附註1一併閲讀。

合併原則

這些合併財務報表包括Anavex生命科學公司及其全資子公司Anavex澳大利亞有限公司(根據澳大利亞法律註冊的公司)、根據德國法律註冊的公司Anavex德國GmbH和根據加拿大安大略省法律註冊的加拿大Anavex加拿大有限公司的賬目。所有公司間 交易和餘額已被取消。

阿納維克斯生命科學公司

精簡的合併中期財務報表的附註{Br}

2020年3月31日

(未經審計)

公平 值測量

GAAP下的 公允價值層次基於三個輸入級別，其中前兩個可觀察到，最後一個 不可觀測，可用於衡量公允價值如下：

現金、現金等價物和應付帳款及應計負債的賬面價值與這些票據的短期到期所造成的公允價值近似。

在2020年3月31日和2019年9月30日，該公司沒有任何三級資產或負債。

基本 和每股稀釋損失

每個普通股的基本 損失是通過將可供普通股股東使用的淨虧損除以該期間流通的普通股的加權平均數目來計算的。每普通股的稀釋損失計算與普通股的基本損失相似，但增加分母的 則包括在此期間可轉換為 普通股的所有可轉換為 股的所有潛在稀釋證券的加權平均數。

作為2020年3月31日的 ，每股虧損不包括10，486，266股(2019年9月30日-8，812，933)與未償期權和認股權證相關的潛在稀釋普通股(br}，因為它們具有抗稀釋作用。

阿納維克斯生命科學公司

精簡的合併中期財務報表的附註{Br}

2020年3月31日

(未經審計)

最近通過了會計公告

在2016年2月 主題842中，發出了租約，以取代主題840(租約)中的租賃要求。以前的美國公認會計原則和主題842之間的主要區別是承租人對根據以前的美國公認會計原則分類為經營租賃的租賃資產和租賃負債的確認。承租人應在資產負債表中確認作出 租賃付款的負債(租賃責任)和表示其在 租賃期限內使用相關資產的權利的使用權資產。對於期限為12個月或更短的租約，承租人可按基礎資產的 類作出會計政策選擇，不承認租賃資產和租賃負債。如果承租人進行了這種選擇，它應該確認這種租賃的 租賃費用，通常是在租賃期限內以直線為基礎。出租人所採用的會計核算與以前的美國公認會計原則相比，基本上沒有變化。公司選擇了在過渡指導下允許的一套實際權宜之計 ，其中除其他外，允許不重新評估地進行歷史租賃分類。此外，該公司選擇不承認期限為12個月或更短的租約 的租賃資產和租賃負債。本標準於2019年10月1日採用，對公司的經營結果、財務狀況、現金流量和財務報表披露沒有任何影響。

在2018年6月 6月，FASB發佈了ASU第2018-07號“薪酬-股票補償”(主題718)：改進基於非僱員股票的支付會計，該會計簡化了對非僱員支付貨物和服務的股票支付的會計核算，方法是將 it與基於股票支付給僱員的會計相一致，但有某些例外。新指南自2019年10月1日起對 公司生效，並要求追溯適用於初次申請之日確認的累積效應。本標準於2019年10月1日採用，對公司的經營業績、財務狀況、現金流量和財務報表披露沒有任何影響。

最近的會計公告尚未通過

在2019年12月{Br}中，FASB發佈了ASU 2019-12“簡化所得税會計(ASC 740)”，其目的是簡化與所得税會計有關的各個方面，方法是取消對 主題740中一般原則的某些例外，並澄清和修訂現有指南，以改進一致的適用。ASU 2019-12於2021年10月1日對本公司生效.允許提前收養。該公司目前正在評估這一指導對其合併的 財務報表的影響，但預計這種指導不會產生重大影響。

阿納維克斯生命科學公司

精簡的合併中期財務報表的附註{Br}

2020年3月31日

(未經審計)

贈款收入

在截至2017年9月30日的年度內，該公司獲得了597，886美元的贈款。該贈款在2018年9月30日終了的兩年期間內，每季度分期付款，以換取 承諾為治療Rett綜合徵的治療藥物候選人完成臨牀試驗。

贈款收入在收到時已遞延，並隨着有關的研究和開發支出 的發生而攤銷到其他收入。在截至2020年3月31日的三個月和六個月內，公司在其贈款收入範圍內的業務報表中分別確認了74，944美元和149，888美元(分別為2019年：74，527美元和149，055美元)。

研究成果與發展激勵收益

公司有資格獲得某些研究和發展税收抵免，包括紐約市生物技術税收抵免(“NYC生物技術信貸”)，以及通過澳大利亞税務局(“ATO”)管理的一項方案，獲得澳大利亞研究和發展税收獎勵抵免(“澳大利亞R&D 抵免”)，該方案根據公司全資擁有的子公司Anavex Australia Pty Ltd在澳大利亞開展的某些研究和開發活動的百分比，提供 現金退款。(“阿納維克斯澳大利亞”)。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月和六個月內，研究和開發獎勵收入是公司澳大利亞子公司 收到的澳大利亞研發獎勵信貸(“ATO&D信貸”)，以及 公司收到的紐約市生物技術信貸(“NYC生物技術信貸”)。

在截至2020年3月31日的三個月和六個月期間，該公司記錄的研究和開發獎勵收入分別為717，328美元(1，203，000澳元)和1，660，543美元(2，548，000澳元)(分別為2019年：510，990美元和924，672美元)。

在截至2019年3月31日的三個月和六個月期間，該公司記錄了關於紐約生物技術信貸的研究和開發獎勵收入分別為25萬美元和25萬美元。

阿納維克斯生命科學公司

精簡的合併中期財務報表的附註{Br}

2020年3月31日

(未經審計)

銷售協議

本公司已與Cantor Fitzgerald&Co.、 (“Cantor Fitzgerald”)和SVB Leerink LLC(“Leerink”)簽訂了日期為2018年7月6日的銷售協議(“銷售協議”)，並與Cantor Fitzgerald作為銷售代理，根據該協議，公司可通過銷售代理(“要約”)，不時提供和出售普通股股份，總銷售收益高達5，000萬美元。

根據公司的指示，並在符合“銷售協定”的條款和條件的情況下，銷售代理人在交付配售通知後，可以被視為“市場要約”的方法出售股票，在談判交易中，以銷售時普遍存在的市場 價格或與該現行市場價格有關的價格出售，或按 法允許的任何其他方法出售，包括談判交易，但須經公司事先書面同意。根據“銷售協議”，公司沒有義務出售股份。公司或銷售代理人可在通知對方時暫停或終止股份的發行，但須符合某些條件。銷售代理商將在符合其正常交易和銷售慣例以及適用的州和聯邦法律、規則和 條例及納斯達克規則的合理努力的基礎上擔任銷售代理。

公司已同意向銷售代理人支付佣金，作為代理人，按銷售協議出售股份的收益總額的3.0%。該公司還同意向銷售代理提供慣常的賠償和分擔 權利。截至2020年3月31日，還沒有發行股票。

2015年採購協議

2015年10月21日，該公司與林肯公園資本基金有限責任公司(“林肯公園”)簽訂了一份價值5000萬美元的購買協議(“2015年購買協議”)，根據該協議，公司可以向林肯公園出售和發行，林肯公園有義務在36個月內購買其普通股價值的50，000，000美元。

在截至2019年3月31日的6個月內，該公司根據2015年“採購協定”總共發行了2 239 223股普通股，其中包括2 229 592股普通股，總收購價為5 361 534美元和9 631股承諾股。截至2020年3月31日和2019年9月30日，根據“2015年採購協定”可供發放的所有剩餘採購金額均已使用，2015年“採購協定”已根據其條款過期。因此，根據2015年購買協議，將不再出售股票。

阿納維克斯生命科學公司

精簡的合併中期財務報表的附註{Br}

2020年3月31日

(未經審計)

2019年採購協定

2019年6月7日，公司與林肯公園簽訂了一份價值50，000，000美元的購買協議(“2019年購買協議”)，根據該協議，公司可向林肯公園出售並向其發行，林肯公園有義務購買其普通股價值至多50，000，000美元的股份，從2019年6月12日起，即根據2019年購買協議可發行的普通股股份 向SEC提交招股説明書補編之日，直至2022年7月1日，即自6月12日起36個月後的下一個月的第一天，2019年。

公司可自行決定指示林肯公園在任何營業日購買至多20萬股 普通股(“定期購買”)，但須符合某些條件。定期購買的數額在某些情況下最多可增加250 000股，條件是林肯公園在任何商業 日定期購買的承付款項不得超過2 000 000美元。如果我們購買的全額允許在任何特定的業務 日定期購買，我們也可以指示林肯公園購買更多的款項，因為加速和額外的加速購買。購買與未來資金有關的普通股股份的價格將以2019年“購買協定”所述出售時這類股票 的當時市價為基礎。

“2019年購買協議”將公司將普通股出售給林肯公園的股份限制為10，076，680股普通股，代表2019年“購買協議”之日已發行的普通股股份的19.99%，除非(I)股東批准發行超過該數額的普通股，或(Ii)根據2019年“購買協議”向林肯公園出售普通股 的所有適用股票的平均價格等於或超過(A)緊接執行日期前納斯達克資本市場普通股的收盤價或(B)在緊接執行日期前五個營業日內普通股 在納斯達克資本市場的收盤價平均數，它還限制公司將股份出售給林肯公園，使林肯公園在任何時候都能受益地擁有公司普通股中4.99%以上的流通股。

在考慮簽訂2019年購買協議時，該公司向林肯公園發行324 383股普通股 作為承諾費，並同意按比例發行至多162 191股股票，如果林肯公園在公司 酌情決定購買50 000 000美元的總承諾。

在截至2020年3月31日的6個月內，該公司根據“2019年購買 協議”向林肯公園總共發行了6，014，425股(2019年：0)普通股，其中包括5，964，584股(2019年：0)普通股，總收購價為15，365，492美元(2019年：Nil)和 49，841股(2019年：0)。截至2020年3月31日，根據2019年採購協議，仍有3000萬美元可用。

阿納維克斯生命科學公司

精簡的合併中期財務報表的附註{Br}

2020年3月31日

(未經審計)

在截至2020年3月31日的三個月和六個月期間，公司的辦公租賃費用分別為60，861美元和110，915美元(分別為2019年：40，507美元和78，261美元)。

公司在正常經營過程中受到索賠和法律訴訟的影響。這些事項本身是不確定的，不能保證任何這類事項的結果將對公司有利，或任何此類事項的解決不會對公司合併財務報表產生重大不利影響。公司不認為任何此類未決索賠和法律程序將對其合併財務報表產生重大不利影響。

現將公司未繳股票購買認股權證的情況摘要列示如下：

在2020年3月31日，該公司有下列未繳股票購買認股權證：

阿納維克斯生命科學公司

精簡的合併中期財務報表的附註{Br}

2020年3月31日

(未經審計)

2015年股票期權計劃

2015年9月18日，公司董事會(“董事會”)批准了一項2015年總括獎勵計劃(“2015年計劃”)，其中規定向公司董事、高級人員、僱員和諮詢人授予股票期權和限制性股票獎勵。

根據該計劃保留髮行的我們普通股的最大數量為6，050，553股，但若公司資本化發生變化，則可作調整。由於通過了2015年計劃，根據以往任何現有的股票期權計劃，沒有再授予任何期權獎勵。先前根據先前存在的 股票期權計劃授予的股票期權獎勵按照其條款仍未執行。

“2015年計劃”規定，該計劃可由理事會管理，也可將這一責任下放給一個委員會。 行使價格將由董事會在授予時確定，應至少等於該日的公平市場價值。 如果該專營公司在授予日期是10%的股東，則行使價格不得低於公司在授予日普通股股份的公平市場價值 的110%。可根據“2015年計劃”授予股票期權，自授予期權之日起，最長為十年，或理事會可能確定的較短期限，但須根據2015年計劃的規定提前終止。

2019年股票期權計劃

在2019年1月15日，董事會批准了2019年Omnibus獎勵計劃(“2019年計劃”)，其中規定向公司董事、高級官員、僱員、顧問和顧問授予股票期權和限制性股票獎勵。根據2019年計劃的條款，將根據2019年計劃增發6，000，000股普通股，此外，還可根據2015年計劃發行股票。根據“2015年計劃”或“公司2007年股票期權計劃”(“2007年計劃”)未付的任何獎勵將繼續分別受“2015年計劃”或“2007年計劃”的制約和支付，而根據“2015年計劃”或“2007年計劃”須接受未償獎勵的任何股票，隨後不再接受此類獎勵{Br}(股票獎勵結算除外)，將自動根據2019年計劃發行。

“2019年計劃”規定，該計劃可以由委員會管理，也可以將這一責任下放給一個委員會。 行使價格將由董事會在授予時至少等於該日的公平市價 。如該專營公司在批出日期為10%的股東，則行使價格不得少於該批地日公司普通股的公平 市值的110%。股票期權可根據2019年計劃 授予，行使期為自授予期權之日起至多十年，或由董事會確定的較短期限，但須根據2019年計劃的規定提前終止。

阿納維克斯生命科學公司

精簡的合併中期財務報表的附註{Br}

2020年3月31日

(未經審計)

以下是公司未償股票購買期權狀況的 摘要：

累計內在價值計算為基礎獎勵的行使價格與公司股票在2020年3月31日貨幣中的期權報價之間的差額。

在截至2020年3月31日的三個月和六個月期間，該公司確認了股票補償費用1，700，753美元和2，965，177美元(分別為2019年：1，893，152美元和3，960，139美元)，用於股票期權和認股權證的發行和轉歸，以換取服務。這些數額已列入公司臨時合併業務報表的一般和行政費用及研究、 和發展費用，詳情如下：

預計在2022年財政年度， 這類期權的剩餘歸屬期內將記錄大約5，708，800美元的股票補償金。

每個期權授予的公平價值是在授予之日使用基於下列 加權平均假設的Black Schole期權定價模型估算的：

項目 2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析。

前瞻性 語句

這份表10-Q的季度報告包括前瞻性陳述.除歷史事實陳述外，本季度10-Q表報告所載的所有陳述，包括關於我們預期的未來臨牀和管理里程碑事件、未來財務狀況、業務戰略以及未來經營管理計劃和目標的陳述，都是前瞻性的陳述。“相信”、“可能”、“估計”、“繼續”、“預期”、“意圖”、“預期”、“預測”、“可能”、“暗示”、“ ”計劃和與我們有關的類似表述，都是為了確定前瞻性的表述。這種前瞻性的 聲明包括但不限於以下方面的聲明：

我們的這些前瞻性聲明主要是基於我們目前對未來事件的預期和預測，包括我們預期美國食品和藥物管理局(“FDA”)和其他監管機構的反應，以及我們認為可能影響我們的財務狀況、經營結果、商業戰略、臨牀前試驗和臨牀試驗以及財務需要的預測。這些前瞻性陳述受到一些風險、不確定因素和假設的影響，包括但不限於我們於2019年12月16日向證券交易委員會提交的年度報告第一部分第1A項中所述的“風險因素”中所述的風險。這些風險並不是詳盡無遺的。表格10-Q的這份季度報告的其他部分包括可能對我們的業務和財務業績產生不利影響的其他因素。此外，我們在一個非常競爭和迅速變化的環境中運作。新的風險因素不時出現，我們的管理層不可能預測所有風險因素，我們也無法評估所有因素對我們業務的影響，也不能評估任何因素或因素組合在多大程度上可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中所包含的 大不相同。你不應該把前瞻性的陳述作為對未來事件的預測.我們不能 向您保證，前瞻性聲明中所反映的事件和環境將實現或發生，實際 結果可能與前瞻性聲明中預測的結果大不相同。除適用法律 (包括美國證券法)要求外，我們不承擔更新或補充前瞻性聲明的義務。

由於 在本季度報告的表10-Q，“我們”和“Anavex” 意指Anavex生命科學公司，除非上下文有明確的要求。

我們目前的業務

Anavex生命科學公司(Anavex Life Sciences Corp.)是一家臨牀階段生物製藥公司，致力於將精密藥物應用於中樞神經系統(CNS)疾病，從事差異化治療技術的發展。我們對臨牀研究中的基因組數據進行了分析，以確定生物標記物。我們使用這些標記物來選擇那些將獲得治療神經退行性疾病和神經發育疾病的療效的患者。

我們的 鉛化合物ANAVEX2-73正在開發用於治療阿爾茨海默病、帕金森氏病和潛在的其他中樞神經系統疾病，包括罕見的疾病，如Rett綜合徵，這是一種罕見的由X連鎖基因甲基CpG結合蛋白2(“MECP 2”)突變引起的神經單基因性疾病。

我們的 總投資組合目前由五個程序組成。為了優先分配我們的資源，我們指定某些程序 作為核心程序，其他程序指定為種子程序。我們目前有兩個核心項目和三個種子項目。我們的核心項目是臨牀和臨牀前發展的各個階段，包括神經退行性疾病和神經發育疾病。

下表彙總了有關我們的程序的關鍵信息：

Anavex 具有一系列不同的西格瑪-1受體(S1R)結合活性。SIGMAR 1基因編碼S1R蛋白，它是一種細胞內伴侶蛋白，在細胞通訊中起重要作用。S1R還參與核包膜上的轉錄 調控，恢復穩態，並在激活時促進細胞功能的恢復。為了驗證我們的化合物定量激活S1R的能力，我們與斯坦福大學(Stanford University)合作，對小鼠進行了定量正電子發射斷層掃描(PET)，顯示了劑量依賴性的ANAVEX 2-73靶 參與或受體佔用(RO)，腦內有S1R。

細胞穩態

許多疾病可能是由腦細胞的慢性穩態失衡或細胞壓力直接引起的。在小兒疾病如Rett綜合徵或嬰兒痙攣中，慢性細胞應激可能是由基因突變引起的，在阿爾茨海默病、帕金森病等神經退行性疾病中，慢性細胞應激可能是由年齡相關的細胞損傷所致，從而導致慢性細胞應激。具體來説，蛋白質 或核糖核酸(RNA)的穩態缺陷導致神經元死亡和神經系統功能障礙。蛋白質聚集物的傳播，導致蛋白質病，這是阿爾茨海默氏症和帕金森病的一種特徵，它是由細胞中蛋白質合成、轉運、摺疊、加工或降解紊亂引起的。大腦中大分子 的清除特別容易受到導致神經細胞聚集和退化的不平衡的影響。例如，阿爾茨海默病病理表現為澱粉樣斑、神經原纖維纏結的存在，這些澱粉樣斑和神經原纖維纏結是其他疾病的標誌，即過度磷酸化的頭型蛋白，是其他疾病的標誌，也是小膠質細胞炎症的標誌。 通過SIGMAR 1激動劑(如ANAVEX 2-73)激活SIGMAR 1，我們的方法是恢復細胞平衡，即穩態。糾正細胞內穩態缺陷的 療法可能會阻止或延緩神經發育和神經退行性疾病的進展。

阿納維克斯®2-73-特定 生物標記

ANAVEX 2-73治療阿爾茨海默病(AD)患者的全基因組分析結果表明，該基因變異體是可採取行動的。基因組生物標記物SIGMAR 1(ANAVEX 2-73和參與記憶功能的基因 COMT的直接靶標)對藥物反應水平有顯著影響，導致早期的ANAVEX 2-73特異性 生物標記假説。預計不包括在前瞻性研究中，這兩種生物標誌物變異的患者(約佔人口的10%-20%)將發現大約80%-90%的患者將顯示出臨牀上明顯改善的功能和認知評分。與ANAVEX 2-73、與AD病理無關的ANAVEX 2-73、 相關的DNA和RNA數據之間的一致性，以及多個終點和時間點的一致性，為ANAVEX 2-73的精確藥物臨牀發展提供了支持，方法是使用在研究人羣中確定的基因生物標記物，對最有可能對ANAVEX 2-73治療有反應的患者和目前研究ANAVEX 2-73的帕金森病痴呆(PDD)或Rett綜合徵(RTT)等症狀作出反應。

臨牀研究綜述

阿爾茨海默病

在2016年11月，我們完成了第2a期臨牀試驗，包括A部分和B部分，共持續57周，對輕度至中度老年痴呆症患者進行了2-73個療程的 ANAVEX。這個開放標籤隨機試驗符合初級和二級 端點，目的是評估ANAVEX 2-73在32例患者中的安全性和探索性療效。Anavex 2-73的靶點是 Sigma-1和毒蕈鹼受體，這在臨牀前的研究中已經被證明是為了降低大腦中的應激水平，相信這可以恢復細胞內的穩態，並逆轉在阿爾茨海默病中觀察到的病理特徵。2017年10月，我們介紹了2a期研究的正藥動學(PK)和藥效學(PD)數據，建立了ANAVEX2-73與研究測量之間的濃度效應 關係。這些測量從所有參與整個57周的患者中獲得，包括探索性認知和功能評分，以及大腦活動的生物標誌物信號。此外， 本研究似乎表明，ANAVEX 2-73的活性被其活性代謝物(ANAVEX 19-144)所增強，它的目標也是西格瑪-1受體 ，其半衰期大約是母體分子的兩倍。

2016年3月，我們得到澳大利亞道德委員會的批准，將患者及其照顧者要求的第2a期臨牀試驗再延長108周。隨後，2018年5月，我們得到澳大利亞道德操守委員會的批准，將第2a階段延期試驗再延長兩年。兩個連續的 試驗延期使完成研究52周B部分的參與者能夠繼續服用ANAVEX 2-73，為 提供了收集五年累積安全數據的機會。

2018年10月，我們在2018年阿爾茨海默病臨牀試驗(CTAD)會議上介紹了ANAVEX 2-73的新的長期臨牀數據。在為期五年的延長2a期臨牀研究的148周，數據證實了ANAVEX 2-73濃度與阿爾茨海默氏病合作研究(ADCS-ADL)評估和小型精神狀態檢查(MMSE)測量的探索性功能和認知終點之間的顯著關聯。ANAVEX 2-73濃度較高的患者組與低濃度組(p )相比，其ADCS-ADL性能保持不變。

一項更大的2b/3期的ANAVEX 2-73治療阿爾茨海默病的雙盲安慰劑對照研究於2018年8月開始，該研究獨立於正在進行的2a期擴展研究。第2b/3期研究將招募大約450名患者，隨機1：1：1至兩種不同的ANAVEX 2-73劑量或安慰劑，療程為 48周。目前正在澳大利亞進行審判；但是，正在增加更多的地區。ANAVEX 2-73階段2b/3研究設計納入了ANAVEX 2-73階段2a研究中確定的基因組精確醫學 生物標記物。初級和二級終點將評估安全性和認知 和功能功效，通過阿爾茨海默病評估量表-認知(ADAS-Cog)、ADCS-ADL和 臨牀痴呆評分-認知和功能盒之和(CDR-SB)。

在 2019年10月，我們啟動了一項名為“注意-AD研究”的ANAVEX 2-73的長期開放標籤擴展研究，研究對象是完成上述48周2b/3期安慰劑對照試驗的患者。這項研究預計將持續兩年，並將為患者提供繼續治療的機會。

Rett 綜合徵

在2016年2月，我們為Rett綜合徵(一種罕見的神經發育疾病)提供了ANAVEX 2-73的陽性臨牀前數據。 這項研究由國際Rett綜合徵基金會(Rettsyndrome me.org)資助。2017年1月，我們從Rettsyndrome me.org獲得至少60萬美元的財政贈款，用於支付ANAVEX 2-73治療Rett綜合徵的多中心期 2臨牀試驗的部分費用。這一裁決是從2018年財政年度開始的季度分期付款 。

在2019年3月，我們在ANAVEX 2-73計劃的Rett綜合徵項目中開始了第一階段的臨牀試驗，用於治療Rett綜合徵。這項研究將在一系列患者年齡、人口和地理區域進行。

第一階段第二階段研究於2019年3月開始，目前正在美國進行，是一項隨機雙盲、安慰劑對照的口服ANAVEX 2-73製劑治療Rett綜合徵的安全性、耐受性、藥代動力學和療效研究。藥物動力學 和劑量發現將在總共21名患者在7周的治療期間，包括ANAVEX 2-73特異性的基因組精確藥物生物標記物。所有參加這項研究的患者都有資格根據 一種自願開放標籤擴展協議獲得ANAVEX 2-73。初級和次要終點包括安全和Rett綜合徵條件 ，如認知障礙，運動障礙，行為症狀和癲癇活動。ANAVEX 2-73期2 Rett綜合徵 研究設計納入了ANAVEX 2-73期2a期阿爾茨海默病研究中確定的基因組精確醫學生物標記物。

在2019年6月，我們開始了ANAVEX 2-73治療Rett綜合徵的第二階段研究，稱為“阿凡達研究”(Avatar Study)。 這項研究是在澳大利亞進行的，使用的是一種方便的每日口服ANAVEX 2-73製劑。類似於以美國為基礎的Rett綜合徵第二階段研究，這項研究將評估ANAVEX2-73在包括ANAVEX 2-73特定精確藥物生物標記物在內的大約33名患者7周內的安全性和有效性。所有參與這項研究的病人都有資格接受ANAVEX 2-73自願開放標籤擴展協議。

在2019年9月，我們宣佈澳大利亞人類研究倫理委員會批准啟動ANAVEX 2-73 治療Rett綜合徵的第三項研究，稱為卓越研究。類似於“阿凡達”的研究，這項研究正在澳大利亞 進行，並使用一種方便的每日一次口服液體ANAVEX 2-73配方。這項研究將評估ANAVEX 2-73的安全性和有效性，在12周的治療期間至少有69名5-18歲的兒童患者使用ANAVEX 2-73 特異性精密醫學生物標記物。所有參加這項研究的患者都有資格根據自願開放標籤擴展協議接受ANAVEX 2-73 。

帕金森病

在2016年9月，我們提供了ANAVEX 2-73在帕金森病中的陽性臨牀前數據，顯示了在行為、組織病理學和神經炎症端點方面的顯著改善。這項研究由Michael J.Fox基金會資助。2017年10月，實驗帕金森病模型公佈了更多數據。 表明，ANAVEX 2-73誘導實驗性帕金森病的強健神經恢復。我們在這個模型中收集到的令人鼓舞的結果，再加上該化合物在阿爾茨海默病試驗中的良好前景，支持了ANAVEX 2-73是帕金森氏病痴呆的一種很有前景的臨牀候選藥物的觀點。

在2018年10月，我們發起了一個雙盲，隨機，安慰劑對照的第二階段試驗，與ANAVEX 2-73治療帕金森病痴呆(PDD)，將研究該化合物對帕金森氏病認知和運動障礙的影響。第二階段的研究已經登記了大約120名病人14周，隨機1：1：1到兩個不同的ANAVEX 2-73 劑量或安慰劑。ANAVEX 2-73階段2 PDD研究設計納入了在 ANAVEX 2-73階段2a研究中確定的基因組精確藥物生物標記物。這項研究已經完成了招生工作，預計到2020年中期將有結果。

我們的管道

我們的研究和開發管道包括ANAVEX 2-73目前在三個不同的臨牀研究，和其他幾個化合物 在不同階段的臨牀前研究。

我們的專有SIGMACEPTOR™發現平臺根據我們對Sigma受體的理解，產生了具有獨特作用模式的小分子藥物候選物。Sigma受體可能是治療許多人類疾病的靶點，包括阿爾茨海默病在內的神經退行性疾病，以及像Rett綜合徵這樣的神經發育性疾病。當與相應的 配體結合時，Sigma受體影響多種生化信號的功能，這些信號參與疾病的發病(起源)或發展。

我們所研究的化合物 包括以下幾個方面：

Anavex 2-73

Anavex 2-73 可能通過激活σ-1受體，為神經退行性疾病和神經發育性疾病提供一種疾病修飾方法。

在 Rett綜合徵中，使用ANAVEX 2-73可顯著改善MECP 2 HET綜合徵模型中一系列行為 範式。此外，在Rettsyndrome me.org贊助的進一步實驗中，ANAVEX 2-73 在7月齡小鼠的自動視覺反應和呼吸試驗中進行了評估，這一年齡有明顯的高級病理， 載體處理的MECP 2小鼠的自動視覺反應比野生型小鼠要少。用ANAVEX 2-73進行 4周治療可顯著提高MECP 2 Rett綜合徵小鼠的自動視覺反應。另外，在MECP 2 HET Rett綜合徵小鼠模型中，每天口服ANAVEX 2~73 6.5周，觀察肌肉協調、平衡、運動學習和肌肉力量等方面的變化，並對Rett綜合徵的核心缺陷進行觀察。使用ANAVEX 2-73後，MECP 2 HET Rett綜合徵模型中的一系列行為範式得到了顯著的和劑量相關的 改善。

在2019年3月，我們在ANAVEX 2-73計劃的Rett綜合徵項目中開始了第一階段的臨牀試驗，用於治療Rett綜合徵。這些研究將在一系列的患者年齡、人口和地理區域進行，如上文更全面地描述了 。Rett綜合徵臨牀研究綜述.

在2016年5月和2016年6月，FDA分別授予ANAVEX 2-73孤兒藥物，用於治療Rett綜合徵和嬰兒痙攣。在2019年11月，FDA授予ANAVEX 2-73罕見兒科疾病(RPD)稱號，用於治療Rett綜合徵。RPD的指定提供了FDA的優先審查，以鼓勵為罕見的兒科疾病開發治療 。

此外， 在2020年2月，FDA批准了ANAVEX 2-73臨牀開發項目的快速通道指定用於治療Rett綜合徵的 。FDA快速通道計劃旨在促進和加速新藥的開發和審查，以解決嚴重和危及生命的疾病治療中未得到滿足的醫療需求。

對於帕金森病，數據顯示在帕金森病的疾病修飾動物模型中，功能有了明顯的改善和恢復。所有測試指標均有明顯改善：行為、組織病理學、 和神經炎症終末點。2018年7月，該公司獲得西班牙藥品和醫療器械管理局(AEMPS)的批准，開始其第二階段、雙盲、安慰劑對照的14周試驗，研究 ANAVEX 2-73治療帕金森病痴呆的安全性和有效性。第二階段研究於2018年10月開始，在西班牙和澳大利亞的大約24個臨牀研究地點登記了 120名患者，隨機分為1：1：1至兩種不同的ANAVEX 2-73劑量或安慰劑。這項研究已經完成了招生工作，預計到2020年中期將有結果。

在阿爾茨海默病(AD)動物模型中，ANAVEX2-73由於與Sigma-1受體有較強的親和力，與M1-4型毒蕈鹼受體有中度親合力，具有潛在的神經保護、抗遺忘、抗驚厥和抗抑鬱作用。此外，ANAVEX 2-73顯示了一種潛在的 雙重機制，它可能影響澱粉樣蛋白和τ的病理。在轉基因AD動物模型Tg 2576中，ANAVEX 2-73誘導 對小鼠大腦氧化應激的發展有顯著的神經保護作用，且 顯著增加了功能和突觸可塑性標記物的表達，且明顯與澱粉樣β無關。

根據臨牀前試驗結果，我們啟動並完成了ANAVEX 2~73期單劑量上升劑量(SAD)的臨牀試驗。在第1階段SAD試驗中，每個方案的最大耐受單劑量為55~60 mg。此劑量高於在AD小鼠模型中顯示具有積極作用的等效 劑量。實驗室或心電圖 (ECG)參數無明顯變化。Anavex 2-73在55-60毫克劑量以下耐受性良好，在一些受試者中只有輕微的副作用。單次耐受劑量以上觀察到的不良反應包括頭痛和頭暈，其嚴重程度為中度和可逆性。這些副作用經常出現在針對中樞神經系統疾病的藥物中，包括AD。

ANAVEX 2-73期SAD試驗是作為一項隨機、安慰劑對照研究進行的。年齡介於18歲至55歲之間的健康男性志願者在試驗過程中接受了單次口服劑量的遞增。研究終點包括安全性和耐受性 和藥代動力學參數。藥物動力學包括藥物的吸收和分佈，藥物進入血液的速率及其作用的持續時間，以及體內物質的化學變化。這項研究是在德國與臨牀研究機構ABX-CRO和德累斯頓技術大學合作進行的。ABX-CRO是一個臨牀研究機構，已經進行了幾項老年痴呆症的研究。

2014年12月，ANAVEX 2-73啟動了第2a期臨牀試驗，用於治療阿爾茨海默病。開放標籤隨機試驗旨在評估ANAVEX 2-73對32例輕度至中度阿爾茨海默病患者的安全性和探索性療效。Anavex 2-73靶向Sigma-1和毒蕈鹼受體，這已在臨牀前的研究中得到證明，以降低大腦中的應激水平，相信這可恢復細胞內的穩態，並逆轉在阿爾茨海默病中觀察到的病理 標記。

2a研究既達到了研究的主要目標，也達到了研究的次要目標。ANAVEX2-73期ANAVEX2-73治療老年痴呆症患者31周的初步探索安全性(br})和療效數據顯示，目前的護理標準多奈哌齊具有良好的安全性、最大耐受劑量、正劑量 反應、認知和功能措施31周的持續療效反應以及積極的意外治療反應事件。Anavex 2-73在老年痴呆症患者的31周內繼續表現出良好的不良事件(AE)特徵，其身體不同程度的脆弱程度。所有AE類別中最常見的方面 效應傾向於輕度嚴重程度1級，並在研究方案的適應性設計中預期劑量減少而得到解決。

通過 57周，老年痴呆症患者口服劑量在10毫克至50毫克之間的ANAVEX 2-73是很好的耐受性。無臨牀顯着性治療相關不良事件，無嚴重不良事件發生。儘管在整個57周的研究中沒有優化劑量 ANAVEX 2-73，但在一組患者中，從認知、功能和行為 評分的基線上繼續有明顯的改善。利用精細的數學建模方法 結合詳細的藥代動力學(PK)信息對數據進行分析。

在2017年10月，我們展示了2a階段研究的正PK和PD數據，建立了ANAVEX 2-73與研究測量之間的濃度-效應關係 。這些測量是從所有參與整個57周的患者中獲得的， 包括探索性認知和功能評分以及大腦活動的生物標記信號。此外，研究表明ANAVEX 2-73的活性代謝物(ANAVEX 19-144)能增強ANAVEX 2-73的活性，ANAVEX 19-144也以σ-1受體 為靶標，半衰期約為母分子的兩倍。

預先指定的 探索性分析包括認知(MMSE)和功能(ADCS-ADL)的變化。觀察到ANAVEX 2-73治療組認知和功能指標持續穩定。MMSE、ADCS-ADL、Cogstate、Ham-D和EEG/ERP評分均為正相關。

在2018年7月，我們介紹了第2a階段研究參與者的基因組DNA和RNA評估結果。採用無偏、數據驅動、機器學習、人工智能(AI)系統對ANAVEX2-73暴露於ANAVEX2-73患者的DNA& RNA數據進行分析，分析了33，000多個 基因。分析確定了影響對ANAVEX 2-73的響應的基因變異，其中 與ANAVEX 2-73的目標-Sigma-1受體(SIGMAR 1)有關的變異。結果表明，沒有SIGMAR 1(Rs1800866)變異體的研究對象 (Rs1800866)(約佔全球人口的80%)顯示出認知 (MMSE)和功能(ADCS-ADL)的改善。這項評估的結果可能會提供一種精確的醫學方法，因為 這些特徵現在可以應用於在ANAVEX 2-73的臨牀研究中測試的神經適應症，包括阿爾茨海默氏病、帕金森病、痴呆和雷特綜合徵。

Anavex 2-73 提供的數據符合前提信息，以便進入第2b/3期安慰劑對照研究。2018年7月2日，澳大利亞人類研究倫理委員會批准啟動我們的2b/3階段，雙盲、隨機、安慰劑對照 48周的ANAVEX 2-73治療早期阿爾茨海默病的安全性和有效性試驗。這一階段2b/3的研究 設計納入了在ANAVEX 2-73階段2a研究中確定的基因組精確藥物生物標記物。階段 2b/3的研究預計將吸引約450名患者，隨機1：1：1隨機分為兩種不同的ANAVEX 2-73劑量 或安慰劑，該研究於2018年10月開始。

臨牀前 數據還驗證了ANAVEX2-73作為除阿爾茨海默氏病、帕金森病或Rett綜合徵以外的其他神經退行性疾病的潛在平臺藥物，更具體地説，癲癇、嬰兒痙攣、脆弱X綜合徵、Angelman 綜合徵、多發性硬化症以及最近的結節性硬化症(TSC)。Anavex 2-73在相關的臨牀前動物模型中顯示了所有這些適應症的顯著改善。

在安傑爾曼綜合徵基金會贊助的一項研究中，ANAVEX 2-73在小鼠模型中被評估為誘發聽力性發作。結果表明，ANAVEX 2-73給藥顯著減少了聽覺誘發的 驚厥。在FRAXA研究基金會贊助的關於脆性X綜合徵的研究中，數據顯示ANAVEX 2-73 使海馬腦源性神經營養因子(BDNF)的表達恢復到正常水平。BDNF的低表達在許多神經發育和神經退行性疾病中被觀察到。BDNF信號通路促進興奮性和抑制性 突觸的成熟。Anavex 2-73 BDNF表達正常化可能是神經發育和神經退行性疾病(如Angelman和脆性X綜合徵)陽性數據的一個因素。

臨牀前 數據還表明，ANAVEX 2-73在病理 條件下具有線粒體酶複合物的保護作用，如果受到損害，則被認為在神經退行性疾病和神經發育疾病的發病機制中起着重要作用。

與多發性硬化相關的ANAVEX 2-73的臨牀前 數據表明，ANAVEX 2-73可能促進多發性硬化 病的再生。此外，數據還表明，ANAVEX 2-73對少突膠質細胞(OL‘s) 和少突膠質細胞前體細胞(OPC’s)以及中樞神經系統神經元提供了保護，並通過增加組織培養中OPC的增殖和成熟來幫助 修復。

2018年3月，我們在結節性硬化症(TSC)基因小鼠模型(TSC)中提供了ANAVEX2-73的臨牀前資料， TSC是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是大量良性腫瘤在體內許多部位生長，發作發生率較高。新的臨牀前數據顯示，治療ANAVEX 2-73顯着增加存活率和減少 癲癇發作。

Anavex 3-71

Anavex 3-71 是一種臨牀前候選藥物，其作用機制是通過Sigma-1受體激活和M_1毒蕈鹼變構 調製而產生的，這在阿爾茨海默病模型中具有增強神經保護和認知的作用。Anavex 3-71 是一種CNS可穿透的單一療法，它將兩種認知障礙的治療與疾病的改變聯繫起來。它在極小劑量下對轉基因小鼠(3xTg-AD)的主要阿爾茨海默氏徵(包括認知 缺陷、澱粉樣蛋白和τ病)有很高的療效，並且對炎症和線粒體功能障礙也有有益的作用。Anavex 3-71 在阿爾茨海默氏症和其他與蛋白質聚集相關的疾病中顯示出廣泛的治療優勢，因為它具有通過Sigma-1受體激活和M1毒蕈鹼變構調節增強神經保護和認知的能力。

一項臨牀前研究檢測了ANAVEX 3-71在老年轉基因動物模型中的反應，發現ANAVEX 3-71可顯著降低老年轉基因動物模型的認知缺陷率、澱粉樣β病理改變和炎症反應。2016年4月，FDA授予ANAVEX 3-71孤兒藥物名稱，用於治療額顳葉痴呆(FTD)。

在 病理狀態下，ANAVEX3-71顯示神經元之間形成新的突觸(突觸發生)，而不引起星形膠質細胞數目的異常增加。在神經退行性疾病，如阿爾茨海默氏症和帕金森氏症，突觸發生被認為是受損的。額外的臨牀前數據還表明，ANAVEX 3-71除了減少 氧化應激外，還顯示了線粒體酶複合物在病理條件下的保護作用。 如果受損，被認為在神經退行性疾病和神經發育疾病的發病機制中發揮作用。

Anavex 1-41

Anavex 1-41 是一種西格瑪-1激動劑。臨牀前試驗顯示，通過調節內質網、線粒體和氧化應激，神經保護作用顯著(即保護神經細胞免受退化或死亡)，從而損害和損害細胞 的活力。此外，在動物模型中，ANAVEX 1-41抑制caspase-3的表達，Caspase-3在海馬細胞凋亡(程序性細胞死亡)和海馬(大腦調節學習、情緒和記憶的部分)中起關鍵作用。這些活動涉及毒蕈鹼和西格瑪-1受體系統，通過一種新的作用機制。

臨牀前 數據還表明，ANAVEX 1-41在病理 條件下具有線粒體酶複合物的保護作用，如果受到損害，則被認為在神經退行性疾病和神經發育疾病的發病機制中起着重要作用。

Anavex 1066

Anavex 1066， a混合σ-1/σ-2配體被設計用於潛在治療神經病理和內臟疼痛。Anavex 1066在兩種神經病理性疼痛和內臟疼痛的臨牀前模型中進行了 測試，這兩種模型在大鼠中得到了廣泛的驗證。在神經病理性疼痛慢性收縮損傷模型中，單次口服ANAVEX 1066劑量依賴性地使受影響足的傷害感受閾值恢復到正常水平，同時使對側健康足保持不變。療效快，持續2小時，效果顯著。在內臟痛模型中，直接向結腸內注射炎症劑 誘發慢性結腸超敏反應，單次口服ANAVEX 1066可使傷害性閾恢復到控制水平(br})，且呈劑量依賴性。對大鼠的同伴研究表明，ANAVEX 1066對正常胃腸轉運 沒有任何影響，在一系列行為措施中也沒有良好的安全性。

Anavex 1037

Anavex 1037 是專為治療前列腺癌和胰腺癌而設計的。它是一種低分子量的合成化合物，在納米摩爾水平上與σ-1受體具有較高的 親和力，而在微摩爾 水平上與σ-2受體和鈉通道具有中等親和力。在先進的臨牀前研究中，該化合物顯示了抗腫瘤的潛力.在不影響正常/健康細胞的情況下，它還能選擇性地殺死人癌細胞，並能顯著抑制免疫缺陷小鼠模型中的腫瘤生長。科學文獻強調了這些配體可能阻止腫瘤生長，並在多種腫瘤細胞株中誘導選擇性細胞 死亡。Sigma受體在不同腫瘤細胞類型中高表達。適當的 σ-1和/或σ-2配體結合可誘導選擇性凋亡。此外，通過腫瘤細胞膜的重組和與離子通道的相互作用(br})，我們的候選藥物可能在抑制轉移(腫瘤 細胞從原點擴散到身體其他部位)、血管生成(新血管的形成)和腫瘤細胞增殖過程中發揮重要作用。

我們的 化合物正處於臨牀前和臨牀試驗發展階段，不能保證在臨牀前模型中顯示的 活性將在人體試驗中顯示出來。

我們繼續確定並啟動與潛在戰略和商業夥伴的討論，以最有效地推進我們的項目並實現最大股東價值。此外，我們可能獲得或開發新的知識產權，轉讓，許可， 或以其他方式轉讓我們的知識產權，以促進我們的目標。

我們的目標指示

我們開發出的化合物可能適用於兩大類和幾個具體的適應症。包括：

中樞神經系統疾病

癌

專利、商標和知識產權

我們擁有9項美國專利、10項美國專利申請和各種PCT或前美國專利申請的所有權或專有權，這些專利申請涉及我們的藥物候選人、與之相關的方法以及我們的研究項目。

我們擁有一項美國專利，名為“ANAVEX 2-73和某些抗膽鹼酯酶抑制劑的組成和 神經保護的方法”，我們聲稱ANAVEX2-73的物質組成是針對一種新型的協同神經保護化合物 與多奈哌齊和其他膽鹼酯酶抑制劑聯合使用的。該專利預計將於2034年6月到期，不存在任何因監管拖延而延長專利期限的情況。我們擁有兩項已頒發的美國專利，每項專利都是針對晶體形式的 ANAVEX 2-73。這兩項專利中的第一項主張ANAVEX 2-73的結晶形式、含有 晶ANAVEX 2-73的劑型和組合物以及使用它們治療阿爾茨海默病的方法。該專利預計將於2036年7月到期，不會因監管拖延而延長專利期限。這兩項專利中的第二項要求藥品組合物 含有結晶形式的ANAVEX 2-73，以及使用該組合物治療阿爾茨海默病的方法。 該專利預計將於2037年6月到期，不會因監管拖延而延長專利期限。我們還擁有一項獲頒發的 U.S.專利，該專利聲稱用於治療癲癇的方法和劑型，包括小劑量抗癲癇藥物 與以下兩種藥物之一相結合：(I)ANAVEX 2-73及其活性代謝物ANAVEX 19-144；或(Ii)ANAVEX 19-144。此專利 預計將於2035年10月到期，不會因監管延遲而延長專利期限。我們還擁有一項美國專利 ，該專利通過使用ANAVEX 2-73、ANAVEX 19-144、 和/或ANAVEX 1-41(另一種類似於ANAVEX 2-73的σ受體配體)來治療神經發育障礙或多發性硬化症。該專利預計將於2037年1月到期，不會因監管拖延而延長專利期限。此外, 我們擁有美國頒發的一項專利，其專利涉及與ANAVEX 2-73相關的化合物治療黑色素瘤的方法。這項專利預計將於2030年2月到期，沒有任何因監管拖延而延長專利期限的情況。

我們 還擁有一項已頒發的專利，要求使用ANAVEX 1066治療或預防疼痛的方法。該專利預計將於2036年11月到期，不會因監管拖延而延長專利期限。

關於ANAVEX 3-71，我們擁有兩項美國專利的專有權利，這些專利分別針對ANAVEX 3-71 化合物和治療包括老年痴呆症在內的各種疾病的方法。預計這些專利將分別於2030年4月和2030年1月到期，不會因監管拖延而延長專利期限。我們還擁有澳大利亞、加拿大、中國、歐洲、日本、韓國、新西蘭、俄羅斯和南非授予或待決的相關專利或申請的專有權利，預計將於2030年1月到期。

我們還擁有針對對映體、配方和用途的其他專利申請，這些專利可為我們的一個或多個產品候選人提供額外的保護。

我們把專利和其他知識產權視為公司資產。因此，我們試圖在制定我們的商業戰略時優化知識產權的價值，包括我們的知識產權的選擇性開發、保護和開發。除了向知識產權當局提交文件外，我們還通過仔細考慮通信和共享信息的過程，以及通過使用保密和保密協議以及承包商協議中關於保密和保密的規定，來保護我們的知識產權和機密信息。雖然沒有協議 提供絕對保護，但此類協議在披露或預期披露時提供某種形式的追索權。

與許多生物醫學公司一樣，我們的知識產權地位也是不確定的，涉及複雜的法律和技術問題，重要的法律原則尚未解決。有關我們現有或未來專利面臨的挑戰的更多信息，請參閲我們於2019年12月16日向證券 和交易委員會提交的關於表10-K的年度報告第一部分第1A項中的“風險因素”。

財務要聞

2020財政年度第二季度的業務費用為780萬美元，而2019年財政年度的相應季度為810萬美元。業務費用包括170萬美元，而2019年第二季度的非現金費用為190萬美元。

2020財政年度第二季度的淨虧損為720萬美元，即每股虧損0.12美元，而2019財政年度比較季度為720萬美元，即每股0.15美元。

業務結果

收入

我們正處於發展階段，自成立以來一直沒有賺取任何收入，在我們能夠與其他公司建立開發、合作開發、許可、收購或銷售產品的聯盟之前，我們不期望獲得任何收入。

截至2020年3月31日止的3個月和6個月，而截至2019年3月31日的3個月和6個月。

經營費用

2020財政年度第二季度的業務費用總額為780萬美元，而2019年第二季度為810萬美元。2020年上半年的業務費用總額為1 550萬美元，而2019財政年度同期的業務費用總額為1 560萬美元。這意味着三個月期間減少30萬美元，6個月 期減少10萬美元。

在截至2020年3月31日的三個月中， 和行政費用減少了40萬美元，降至170萬美元，而2019年第二季度的這一數字為210萬美元。在截至2020年3月31日的六個月期間，一般費用和行政費用減少了70萬美元，降至310萬美元，而前一年的適用期間為380萬美元。一般費用和行政費用減少 主要是由於股票期權補償費減少。

截至2020年3月31日的三個月，研究費用和發展費用保持不變，為610萬美元，到2020年3月31日終了的六個月期間，增加了60萬美元，增至1 240萬美元，而適用的前一年期間為1 180萬美元。這一增加與臨牀試驗活動的增加有關。

其他收入(淨額)

其他收入淨額為50萬美元，而截至2020年3月31日的三個月為90萬美元，6個月期間為170萬美元，而2019年財政年度的相應6個月期間為150萬美元。2020年財政年度第二季度其他 收入減少的原因是外匯損失增加，這是澳元幣值波動對公司獎勵和應收税款的影響。

流動性 與資本資源

營運資本

到2020年3月31日，我們有2660萬美元的現金和現金等價物，比2019年9月30日增加了440萬美元。增加的主要原因是根據2019年“採購協定”(下文)發行普通股股票，從籌資活動收到的現金1 540萬美元，由業務所用現金1 100萬美元抵銷。

現金流量

用於經營活動的現金流量

2020財政年度頭6個月用於業務活動的現金淨額為1 100萬美元，而2019年財政年度的業務活動現金淨額為850萬美元。目前 期業務活動使用的現金淨額增加的主要原因是業務費用增加，扣除非現金費用，以及與可比期間相比，研究和開發獎勵收入應收款增加。

融資活動提供的現金流量

2020財政年度頭六個月籌資活動提供的現金為1 540萬美元，原因是根據2019年“採購協定”以各種市場價格發行普通股。

2019年財政年度前6個月籌資活動提供的現金為500萬美元，主要是根據2015年“採購協定”以各種市價發行普通股而收到的現金。

其他籌資

購買協議

在2019年6月7日，我們與Lincoln Park Capital Fund(“Lincoln Park”)簽訂了2019年購買協議(“2019年購買協議”)，根據該協議，林肯公園承諾購買至多5000萬美元的我們的普通股。 在執行2019年購買協議的同時，我們向林肯公園發行了324 383股普通股，作為其根據2019年購買協議購買我們普通股的承諾的費用，當林肯公園根據我們的酌處權購買我們的普通股時，我們將按比例發行至多162 191股股份。根據2019年購買協議可能出售的購買股份 可由我們酌情出售到林肯公園，直至2022年7月1日為止。

我們可自行決定指示林肯公園在任何營業日購買最多20萬股普通股(“定期購買”)，但須符合某些條件。在某些情況下，定期購買的數額最多可增加250，000股，條件是林肯公園在任何企業 日定期購買的承付款項不得超過2，000，000美元。即使我們購買的全額允許在任何特定的業務 日定期購買，我們也可以指示林肯公園購買更多的款項，因為加速和額外的購買。與未來資金有關的普通股股份的收購價 將根據“購買協定”所述在出售時這類股票當時的市場價格計算。

在2020年3月31日，大約3000萬美元的普通股仍可供林肯公園根據2019年購買協議購買。

銷售協議

在2020年5月1日，我們與Cantor Fitzgerald&Co.簽訂了一項修正的和重新確定的銷售協議(“銷售協議”)。(“Cantor Fitzgerald”) 和SVB Leerink LLC(“Leerink”)，並與Cantor Fitzgerald一起擔任銷售代理，據此，我們可以通過銷售代理人 (“at-the Market要約”)，不時提供 和出售普通股股份，總銷售收益高達50，000，000美元。

在根據我們的指示並以“銷售協定”的條款和條件為條件的情況下，銷售代理人在根據我們的指示發出一份安排通知後，可以被視為“在市場要約”的方法出售普通股股份，在談判的 交易中，按出售時的市場價格或與該現行市場價格有關的價格出售，或以法律允許的任何 其他方法出售，包括談判交易，但須經我們事先書面同意。根據銷售協議，我們沒有義務出售股份。我們或銷售代理可暫停或終止在市場提供 通知另一方，但須符合某些條件。銷售代理商將在符合其正常交易和銷售慣例以及適用的州和聯邦法律、規則和 條例及納斯達克規則的合理努力的基礎上擔任銷售代理。

我們已同意支付銷售代理人的佣金，作為代理商根據“銷售協議”銷售股份的收益總額的3.0%。我們還同意向銷售代理提供按慣例賠償的 和分擔權。到目前為止，還沒有根據銷售協議出售普通股。

流動資金

我們預期，我們將能夠繼續通過手頭的現有現金以及今後的股本和債務融資為我們的業務提供資金。如果我們通過發行股票證券來籌集額外的資金，我們現有股東的所有權將被稀釋。如果能夠獲得這些貸款，獲得商業貸款將增加我們的負債和未來的現金承諾。

除了我們與林肯公園融資和市面融資有關的權利外，沒有人能保證在需要時我們會獲得額外的融資，如果有，也不能保證它可以以商業上合理的條件獲得。如果我們不能及時獲得額外的資金，如果需要的話，我們將被迫推遲或縮小我們的一些或全部研究和開發活動，甚至可能停止我們業務的運作。

表外安排

我們沒有資產負債表外的安排，這些安排對我們的財務狀況、財務狀況的變化、收入或開支、業務結果、流動性、資本支出或資本 資源都有或相當可能對我們的股東有重大影響。

關鍵的 會計政策

我們按照美利堅合眾國普遍接受的會計原則編制臨時合併財務報表，並作出影響我們報告的資產、負債、收入 和支出以及有關或有負債披露的估計和假設。我們的估計是基於歷史經驗和其他我們認為在當時情況下是合理的假設。實際結果可能與這些估計不同。

如本報告所列合併財務報表附註2“最近的會計公告”中所述，我們在2019年9月30日終了年度年度報告中所述的關鍵會計政策和估計數沒有發生重大變化，該報告已於2019年12月16日提交證券交易委員會。

最近的會計聲明

請參閲本表格所載臨時合併財務報表附註2“最近的會計公告”。

項目 3.市場風險的定量和定性披露。

不適用

項目 4.控制和程序。

公開 控制和程序

我們保持披露控制和程序，目的是提供合理的保證，在根據“外匯法”提交的定期報告中要求 披露的重要信息在證交會規則和表格規定的 時限內記錄、處理、彙總和報告，並提供合理的保證，即這些信息是積累的 ，並告知我們的管理層、我們的首席執行官和主要財務官，以便及時作出關於所需披露的決定。

我們在我們的管理層，包括我們的首席執行幹事和首席財務官的監督和參與下，對我們根據“交易所法”第13a條第15款(E)項規定的披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估，在本季度報告所涉期間結束時，根據這次評估，我們的主要執行官員和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序自2020年3月31日起生效。

財務報告內部控制中的變化

在截至2020年3月31日的季度內，根據“外匯法”第13a條第15款(D)項或第15d款第15款(D)項，我們對財務報告的內部控制沒有發生變化，這對財務報告的內部控制有重大影響，或合理地可能對財務報告的內部控制產生重大影響。

第二部分-其他資料

項目 1.法律程序

我們不知道任何待決的法律程序，除了我們的業務附帶的普通的日常訴訟之外，我們的公司或我們的附屬公司是一方，或他們的任何財產都是一方。在任何法律程序中，我們的任何董事、高級人員或聯營公司，或任何持有我們5%以上股份的註冊或實益股東，均不屬不利的一方，或對我們或我們的附屬公司的利益有重大利益的人。

項目 1A危險因素

在2019年12月16日向證券交易委員會提交的截至2019年9月30日的財政年度的年度報告第1A項第一部分第1A項中，“風險因素”中討論的風險因素 沒有發生重大變化，但下列新的 風險除外：

冠狀病毒冠狀病毒可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀試驗和財務狀況。

2019年12月，中國武漢出現了一株新的冠狀病毒-冠狀病毒。自那時以來，冠狀病毒已蔓延到多個國家，包括美國、澳大利亞、歐洲和亞太地區國家，包括我們計劃或積極開展臨牀試驗的國家。隨着冠狀病毒冠狀病毒繼續在全球各地傳播，我們可能會經歷可能影響我們的商業和臨牀試驗的幹擾。

此外，冠狀病毒的傳播已經並可能繼續嚴重影響我們共同股票的交易價格，並可能進一步嚴重影響我們及時或根本籌集更多資本的能力。

冠狀病毒的全球爆發繼續迅速發展。冠狀病毒冠狀病毒可能會在多大程度上影響我們的業務，包括我們的臨牀試驗和財務狀況，將取決於未來的發展，這些事態發展高度不確定，無法有信心地預測，例如疾病的最終地理傳播、暴發的持續時間、美國和其他國家的旅行限制和社會距離、關閉企業或企業中斷以及美國和其他國家為控制和治療該疾病而採取的行動的有效性。

除本表格10-Q所列信息外，您還應仔細審查和考慮2019年12月16日向SEC提交的截至2019年9月30日的會計年度年度報告第一部分第1A項中所討論的“風險因素”中所討論的風險因素。這些風險可能會對我們的業務、財務狀況和業務結果產生重大和不利的影響。這裏和我們的表格10-K描述的風險並不是我們面臨的唯一風險。我們的業務也可能受到我們目前不知道的其他因素的影響，也可能受到我們目前認為對我們的業務不重要的因素的影響。 在2019年9月30日終了的財政年度報告第一部分第1A項“風險因素”中所描述的可能影響我們的業務和業務的重大因素沒有發生重大變化。

項目 2.權益證券的未登記銷售和收益的使用。

在表格10-Q的季度報告所涵蓋的期間內，我們沒有出售沒有根據1933年“證券法”註冊的股票，這些證券以前沒有在關於表格8-K的當前報告中作過報告。

項目 3.高級證券的違約。

沒有。

項目 4.礦山安全披露

不適用。

項目 5.其他信息。

無

項目 6.展品。

簽名

根據1934年“證券交易法”的要求，登記人已正式安排由下列簽名人代表其簽署本報告，並經正式授權。

阿納維克斯生命科學公司

/s/Christopher Missling，博士

克里斯托弗·米斯林博士

執行主任

(首席執行幹事)

日期： 2020年5月7日

/s/ Sandra Boenisch

Sandra Boenisch，CPA，CGA

首席財務幹事

(首席財務及會計主任)

日期： 2020年5月7日

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