美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
表格10-q
(第一標記)
依據1934年證券交易所ACT第13或15(D)條提交的季度報告 |
截至二零二零年三月三十一日止的季度統計數字
或
☐ |
依據1934年證券交易所ACT第13或15(D)條提交的過渡報告 |
為了過渡時期,從轉軌時期開始,從轉軌時期開始
佣金檔案編號001-32157
薩瓦拉公司
(其章程所指明的註冊人的確切姓名)
特拉華州 |
|
84-1318182 |
(國家或其他司法管轄區) 成立為法團或組織) |
|
(I.R.S.僱主) (識別號) |
|
|
|
北洞道6836號,三樓,200套房 德克薩斯州奧斯汀 |
|
78746 |
(主要行政辦公室地址) |
|
(郵政編碼) |
(512) 614-1848
(登記人的電話號碼,包括區號)
N/A
根據該法第12(B)節登記的證券:
每一班的職稱 |
|
交易 文號 |
|
註冊的每個交易所的名稱 |
普通股,每股面值0.001美元 |
|
SVRA |
|
納斯達克全球精選市場 |
通過檢查標記表明,註冊人(1)是否提交了1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的時間較短),以及(2)在過去90天中,登記人是否提交了要求提交此類報告的所有報告;(2)是的,在過去90天中,該註冊人一直受到這類申報要求的約束。
通過檢查標記,説明註冊人是否以電子方式提交了在過去12個月內根據條例S-T(本章第232.405節)規則要求提交的每一份交互數據文件(或要求註冊人提交此類文件的較短期限)。
通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的成長型公司。參見“外匯法案”第12b-2條規則中“大型加速備案者”、“加速申報人”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。
大型速動成型機 |
|
☐ |
|
加速機 |
|
|
|
|
|
|
|||
非加速濾波器 |
|
☐ |
|
小型報告公司 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
新興成長型公司 |
|
☐ |
如果是新興成長型公司,請用支票標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐
通過檢查標記表明註冊人是否為空殼公司(如“交易法”規則12b-2所界定的)。
截至2020年5月4日,註冊人共有普通股52,187,063股,每股票面價值0.001美元,已發行。
目錄
|
|
頁 |
第一部分 |
財務信息 |
|
項目1. |
財務報表(未經審計) |
|
|
合併資產負債表 |
1 |
|
精簡的業務和綜合損失綜合報表 |
2 |
|
股東權益變動綜合報表 |
3 |
|
現金流動彙總表 |
4 |
|
精簡合併財務報表附註 |
5 |
項目2. |
管理層對財務狀況及經營成果的探討與分析 |
22 |
項目3. |
市場風險的定量和定性披露 |
30 |
項目4. |
管制和程序 |
30 |
第二部分。 |
其他資料 |
31 |
項目1. |
法律程序 |
31 |
項目1A。 |
危險因素 |
31 |
項目2. |
未登記的股本證券出售和收益的使用 |
54 |
項目3. |
高級證券違約 |
54 |
項目4. |
礦山安全披露 |
54 |
項目5. |
其他資料 |
54 |
項目6. |
展品 |
54 |
展覽索引 |
55 |
|
簽名 |
56 |
i
薩瓦拉公司及附屬公司
合併資產負債表
(單位:千,但份額和每股數額除外)
(未經審計)
|
|
三月三十一日, 2020 |
|
|
十二月三十一日, 2019 |
|
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
流動資產: |
|
|
|
|
|
|
|
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
34,515 |
|
|
$ |
49,804 |
|
短期投資 |
|
|
70,472 |
|
|
|
71,957 |
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
2,458 |
|
|
|
2,306 |
|
流動資產總額 |
|
|
107,445 |
|
|
|
124,067 |
|
財產和設備,淨額 |
|
|
294 |
|
|
|
352 |
|
過程中研發 |
|
|
10,930 |
|
|
|
11,111 |
|
其他非流動資產 |
|
|
1,306 |
|
|
|
673 |
|
總資產 |
|
$ |
119,975 |
|
|
$ |
136,203 |
|
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債: |
|
|
|
|
|
|
|
|
應付帳款 |
|
$ |
1,227 |
|
|
$ |
3,409 |
|
應計費用和其他流動負債 |
|
|
6,502 |
|
|
|
5,471 |
|
債務安排 |
|
|
— |
|
|
|
2,000 |
|
流動負債總額 |
|
|
7,729 |
|
|
|
10,880 |
|
長期負債: |
|
|
|
|
|
|
|
|
債務安排 |
|
|
24,731 |
|
|
|
23,112 |
|
其他長期負債 |
|
|
199 |
|
|
|
513 |
|
負債總額 |
|
|
32,659 |
|
|
|
34,505 |
|
股東權益: |
|
|
|
|
|
|
|
|
普通股,面值0.001美元,2000萬股,截至2020年3月31日 和2019年12月31日;已發行和發行的50,844,504和50,790,441股 截至2020年3月31日和2019年12月31日 |
|
|
52 |
|
|
|
52 |
|
額外已付資本 |
|
|
310,705 |
|
|
|
309,555 |
|
累計其他綜合損失 |
|
|
(128 |
) |
|
|
(17 |
) |
累積赤字 |
|
|
(223,313 |
) |
|
|
(207,892 |
) |
股東權益總額 |
|
|
87,316 |
|
|
|
101,698 |
|
負債和股東權益共計 |
|
$ |
119,975 |
|
|
$ |
136,203 |
|
所附附註是這些財務報表的組成部分。
1
薩瓦拉公司及附屬公司
精簡的業務和綜合損失綜合報表
(單位:千,但份額和每股數額除外)
(未經審計)
|
|
三個月結束 三月三十一日, |
|
|||||
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
業務費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
|
$ |
13,200 |
|
|
$ |
10,019 |
|
一般和行政 |
|
|
2,982 |
|
|
|
2,763 |
|
折舊和攤銷 |
|
|
58 |
|
|
|
138 |
|
業務費用共計 |
|
|
16,240 |
|
|
|
12,920 |
|
業務損失 |
|
|
(16,240 |
) |
|
|
(12,920 |
) |
其他收入,淨額: |
|
|
|
|
|
|
|
|
利息費用,淨額 |
|
|
(160 |
) |
|
|
(20 |
) |
外幣匯兑收益(虧損) |
|
|
156 |
|
|
|
(59 |
) |
税收抵免收入 |
|
|
821 |
|
|
|
964 |
|
金融工具公允價值的變化 |
|
|
2 |
|
|
|
(77 |
) |
其他收入共計 |
|
|
819 |
|
|
|
808 |
|
所得税前損失 |
|
|
(15,421 |
) |
|
|
(12,112 |
) |
所得税利益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
淨損失 |
|
$ |
(15,421 |
) |
|
$ |
(12,112 |
) |
每股淨虧損: |
|
|
|
|
|
|
|
|
鹼性稀釋 |
|
$ |
(0.27 |
) |
|
$ |
(0.34 |
) |
已發行加權平均普通股: |
|
|
|
|
|
|
|
|
鹼性稀釋 |
|
|
57,364,265 |
|
|
|
36,016,406 |
|
其他綜合損失: |
|
|
|
|
|
|
|
|
外幣折算損失 |
|
|
(128 |
) |
|
|
(225 |
) |
短期投資未實現收益 |
|
|
17 |
|
|
|
26 |
|
總綜合損失 |
|
$ |
(15,532 |
) |
|
$ |
(12,311 |
) |
所附附註是這些財務報表的組成部分。
2
薩瓦拉公司及附屬公司
股東權益變動綜合報表
截至2020年3月31日和2019年3月31日的期間
(單位:千,份額除外)
(未經審計)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
股東權益 |
|
|||||||||||||||||||||
|
|
普通股 |
|
|
|
|
|
|
累積 |
|
|
|
|
|
||||||||||
|
|
電話號碼 股份 |
|
|
金額 |
|
|
額外 已付 資本 |
|
|
累積 赤字 |
|
|
其他 綜合 收入 |
|
|
共計 |
|
||||||
12月31日 |
|
|
35,146,096 |
|
|
$ |
36 |
|
|
$ |
237,702 |
|
|
$ |
(129,719 |
) |
|
$ |
200 |
|
|
$ |
108,219 |
|
在市場上發行普通股 提供,淨額 |
|
|
647,426 |
|
|
|
— |
|
|
|
4,890 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
4,890 |
|
發行普通股以結算RSU |
|
|
13,125 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
股票行使時發行普通股 備選方案 |
|
|
23,593 |
|
|
|
— |
|
|
|
6 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
6 |
|
股票補償 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,000 |
|
外匯翻譯調整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(225 |
) |
|
|
(225 |
) |
短期投資未實現收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
26 |
|
|
|
26 |
|
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(12,112 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(12,112 |
) |
2019年3月31日結餘 |
|
|
35,830,240 |
|
|
$ |
36 |
|
|
$ |
243,598 |
|
|
$ |
(141,831 |
) |
|
$ |
1 |
|
|
$ |
101,804 |
|
|
|
股東權益 |
|
|||||||||||||||||||||
|
|
普通股 |
|
|
|
|
|
|
累積 |
|
|
|
|
|
||||||||||
|
|
電話號碼 股份 |
|
|
金額 |
|
|
額外 已付 資本 |
|
|
累積 赤字 |
|
|
其他 綜合 損失 |
|
|
共計 |
|
||||||
12月31日 |
|
|
50,790,441 |
|
|
$ |
52 |
|
|
$ |
309,555 |
|
|
$ |
(207,892 |
) |
|
$ |
(17 |
) |
|
$ |
101,698 |
|
發行普通股以結算RSU |
|
|
12,750 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
股票行使時發行普通股 備選方案 |
|
|
41,313 |
|
|
|
— |
|
|
|
48 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
48 |
|
以前發行證券的結帳費用 私人配售 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(120 |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(120 |
) |
可拆化改造的增量成本 以前以債務票據發行的認股權證 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
28 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
28 |
|
股票補償 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,194 |
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
1,194 |
|
外匯翻譯調整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(128 |
) |
|
|
(128 |
) |
短期投資未實現收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
17 |
|
|
|
17 |
|
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(15,421 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(15,421 |
) |
2020年3月31日結餘 |
|
|
50,844,504 |
|
|
$ |
52 |
|
|
$ |
310,705 |
|
|
$ |
(223,313 |
) |
|
$ |
(128 |
) |
|
$ |
87,316 |
|
所附附註是這些財務報表的組成部分。
3
薩瓦拉公司及附屬公司
現金流動彙總表
(單位:千)
(未經審計)
|
|
三個月結束 三月三十一日, |
|
|||||
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
業務活動現金流量: |
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(15,421 |
) |
|
$ |
(12,112 |
) |
調整數,將淨損失與用於業務活動的現金淨額對賬: |
|
|
|
|
|
|
|
|
折舊和攤銷,包括使用權資產 |
|
|
242 |
|
|
|
307 |
|
獲得過程中的研究和開發(注7) |
|
|
5,367 |
|
|
|
— |
|
金融工具公允價值的變化 |
|
|
(2 |
) |
|
|
77 |
|
或有代價公允價值的變化 |
|
|
— |
|
|
|
133 |
|
非現金利息(收入)費用 |
|
|
133 |
|
|
|
(4 |
) |
外幣(收益)損失 |
|
|
(156 |
) |
|
|
59 |
|
發債成本攤銷 |
|
|
134 |
|
|
|
147 |
|
短期投資折價增值 |
|
|
(69 |
) |
|
|
(342 |
) |
股票補償 |
|
|
1,194 |
|
|
|
1,000 |
|
經營資產和負債的變化: |
|
|
|
|
|
|
|
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
(195 |
) |
|
|
69 |
|
非流動資產 |
|
|
(821 |
) |
|
|
(953 |
) |
應付帳款和應計費用及其他流動負債 |
|
|
(3,180 |
) |
|
|
953 |
|
長期負債 |
|
|
(305 |
) |
|
|
(193 |
) |
用於業務活動的現金淨額 |
|
$ |
(13,079 |
) |
|
$ |
(10,859 |
) |
投資活動的現金流量: |
|
|
|
|
|
|
|
|
購置財產和設備 |
|
|
(4 |
) |
|
|
(96 |
) |
採購過程中的研究和開發(注7) |
|
|
(3,247 |
) |
|
|
— |
|
購買可供出售的證券,淨額 |
|
|
(35,614 |
) |
|
|
(46,035 |
) |
可供出售證券的到期日 |
|
|
31,300 |
|
|
|
42,800 |
|
出售可供出售的證券,淨額 |
|
|
5,780 |
|
|
|
10,651 |
|
投資活動提供的現金淨額(用於) |
|
$ |
(1,785 |
) |
|
$ |
7,320 |
|
來自籌資活動的現金流量: |
|
|
|
|
|
|
|
|
在市場上發行普通股,淨額 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
4,890 |
|
償還債務安排 |
|
|
(514 |
) |
|
|
— |
|
行使股票期權的收益 |
|
|
48 |
|
|
|
6 |
|
資金活動提供的現金淨額(用於) |
|
$ |
(466 |
) |
|
$ |
4,896 |
|
匯率變動對現金及現金等價物的影響 |
|
|
41 |
|
|
|
13 |
|
現金和現金等價物增加(減少) |
|
$ |
(15,289 |
) |
|
$ |
1,370 |
|
現金及現金等價物-期初 |
|
|
49,804 |
|
|
|
24,301 |
|
期末現金及現金等價物 |
|
$ |
34,515 |
|
|
$ |
25,671 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
非現金交易 |
|
|
|
|
|
|
|
|
獲得過程中的研究和開發(注7) |
|
$ |
(2,120 |
) |
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
補充披露現金流動信息: |
|
|
|
|
|
|
|
|
按債務安排修正應付利息和期末費用的現金 |
|
$ |
990 |
|
|
$ |
528 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
所附附註是這些財務報表的組成部分。
4
薩瓦拉公司及附屬公司
精簡合併財務報表附註(未經審計)
1.業務説明和列報依據
業務説明
薩瓦拉公司(連同其子公司“Savara”、“Company”、“we”或“us”)是一家孤兒肺病公司,其管道由三種研究化合物組成,所有這些化合物都採用吸入輸送路線。該公司的領導項目Molgradex是一種吸入粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子(GM-CSF),用於自身免疫性肺泡蛋白沉積(APAP)的第三階段發展,以及非結核分枝桿菌(NTM)非結核分枝桿菌(NTM)肺部感染在非囊性纖維化(CF)和CF-受影響個體中的發展。Apulmiq是一種吸入脂質體環丙沙星,用於非CF型支氣管擴張症(NCFB)的3期發展。AeroVanc是一種吸入萬古黴素在第三階段的發展,以持續耐甲氧西林金黃色葡萄球菌(“MRSA”)肺部感染的人與CF。該公司及其全資子公司在美國得克薩斯州奧斯汀設有主要辦事處。
自成立以來,Savara公司已投入大量的精力和資源,以確定和發展其產品候選人,招聘人員,並籌集資金。Savara的運營虧損和負現金流,從一開始至今沒有任何產品收入。該公司尚未開始商業運作。
提出依據
臨時合併財務報表是按照財務會計準則委員會(“FASB”)界定的美國普遍接受的會計原則(“美國公認會計原則”)編制的。這些精簡的合併財務報表應與2019年12月31日終了年度的審定財務報表及其附註一併閲讀。某些上期數額已重新分類,以與本期列報方式保持一致。
未經審計的中期財務信息
本文件所列臨時合併財務報表未經審計。未經審計的中期財務報表是在與年度財務報表相同的基礎上編制的,管理層認為,這些調整是公司截至2020年3月31日的財務狀況和截至3月31日、2020年和2019年三個月的業務結果以及截至3月31日、2020年和2019年三個月的現金流量公平報表所必需的一切正常和經常性調整。本報告所列中期業務結果不一定表明2020年12月31日終了年度或任何其他未來年度或中期的預期結果。2019年12月31日綜合資產負債表是從審定財務報表中得出的,但不包括美國公認會計原則要求的所有披露。這些精簡的合併財務報表應與2019年12月31日終了年度的審定財務報表及其附註一併閲讀。
2.重要會計政策摘要
流動資金
截至2020年3月31日,該公司累計虧損約為2.233億美元。在截至2020年3月31日的三個月內,該公司的運營也出現了大約1,310萬美元的負現金流。任何藥物的進一步開發和獲得監管批准的成本都是巨大的,如下文所述,該公司可能需要採取某些步驟來保持積極的現金狀況。因此,該公司將需要更多的資本來進一步資助其產品候選產品的開發,並尋求監管機構的批准,並開始將任何經批准的產品商業化。
目前,該公司主要專注於呼吸道藥物的開發,並相信這些活動將導致公司繼續進行重大的研究和開發,以及與這些項目有關的其他費用。如果本公司的任何產品候選產品的臨牀試驗失敗或產生不成功的結果,而這些產品候選人未獲得監管機構的批准,或如果公司的任何產品候選人獲得批准,未能獲得市場接受,則公司可能永遠不會盈利。即使公司在未來取得盈利能力,也可能無法在隨後的時期內維持盈利能力。公司還根據冠狀病毒全球大流行帶來的不確定性,不斷和嚴格地審查我們的流動性和預期的資本需求。該公司打算通過手頭的現金和現金等價物,並通過股票發行、債務融資、政府或其他第三方融資以及其他與合作伙伴公司的合作和戰略聯盟來支付其未來的運營費用。公司不能確定在需要時是否會有額外的融資,或者,如果有,融資將以對公司或其股東有利的條件獲得。
5
截至2020年3月31日,該公司的現金和現金等價物為3,450萬美元,短期投資為7,050萬美元,但該公司打算繼續通過發行額外的股票證券和潛在的借款以及與夥伴公司的戰略聯盟,籌集所需的額外資本。不過,如果未能及時獲得足夠的資金,該公司將需要重新評估其運營計劃。精簡的合併財務報表不包括這種不確定性的結果可能產生的任何調整。
鞏固原則
本公司的臨時合併財務報表以美元表示,並使用美國公認會計原則編制。這些財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。公司全資子公司的財務報表以其功能貨幣記錄,並轉換為報告貨幣。外國實體功能貨幣與報告貨幣之間匯率變動的累積效應以“累計其他綜合收入(損失)”報告。公司間的所有交易和賬户在合併過程中都已被取消。
估計數的使用
按照美國公認會計準則編制財務報表,要求公司作出影響財務報表和所附附註中所報告金額的某些估計和假設。管理層的估計包括與應計研究和發展以及一般和行政費用、按公允價值記錄的某些金融工具、或有考慮、基於股票的補償以及遞延税資產的估價備抵有關的估計數。該公司的估計是基於歷史經驗和其他特定市場和相關的假設,並認為在這種情況下是合理的。因此,實際結果可能與這些估計數大不相同。
風險和不確定性
該公司正在開發的產品候選人需要獲得美國食品和藥物管理局(FDA)或外國監管機構的批准才能進行商業銷售。不能保證公司的產品候選人將獲得必要的批准。如果公司被拒絕批准其產品的候選產品,或者批准被延遲,可能會對公司的業務、經營結果和財務狀況產生重大的不利影響。
該公司面臨一些與其他生命科學公司類似的風險,包括但不限於成功發現和開發候選藥物、籌集額外資金、開發競爭性藥物和療法、保護專利技術和市場接受公司產品等風險。由於這些因素和其他因素以及相關的不確定因素,公司未來的成功是無法保證的。
現金及現金等價物
現金和現金等價物包括現金和機構銀行貨幣市場賬户,其原始到期日在收購時不超過三個月,並按成本記賬,其價值接近公允價值。
短期投資
該公司已將其投資於具有容易確定的公允價值的債務證券歸類為可供出售的證券。這些證券按估計公允價值記賬,與這些投資有關的未實現損益總額反映為股東權益“累積的其他綜合收入(損失)”的一部分。
投資的公允價值是根據證券或可比證券在資產負債表日期的特定市場價格計算的。如果公允價值的下降被認為不是暫時的,因為該公司要麼打算出售,要麼更有可能在復甦前出售受損的證券,因此債務證券的投資被認為受到了損害。一旦確定公允價值的下降不是暫時的,就會記錄減值費用,並在投資中建立新的成本基礎。
信貸風險集中
金融工具可能使公司面臨集中的信貸風險,主要由現金和現金等價物以及未指定為套期保值的外匯衍生工具組成。公司將其現金和現金等價物存放在數量有限的高質量金融機構,有時可能超過為這些存款提供的保險金額。
6
應計研究和發展費用
公司記錄與研究、非臨牀研究、臨牀試驗和生產開發相關的成本。這些成本是公司研發費用的重要組成部分,其中很大一部分是由第三方服務提供商(包括合同研究和製造機構)進行的研究和開發活動。
本公司因與合同研究組織(“CRO”)、合同製造組織(“CMO”)和其他外部服務提供商的債務而產生的費用,其付款流量與向公司提供材料或服務的期限不符。權責發生制是根據與CRO、CMOs和其他外部服務提供商訂立的協議所收到的服務和付出的努力的估計數記錄的。這些估計數通常是根據訂約承辦的數額計算的,這些數額適用於通過與內部人員和外部服務提供者就服務的進展或完成階段進行分析而完成和確定的工作比例。公司在確定每個報告期的應計餘額時作出重大判斷和估計。如果向CRO、CMO或外部服務提供商預付款項,這些付款將作為預付資產入賬,在履行合同服務時將被攤銷或支出。當實際成本為人所知時,公司會調整其預付款項和應計項目。投入,如所提供的服務、登記的病人人數或學習時間,可能與公司的估計不同,從而導致今後期間的研究和開發費用調整。這些估計中的變化會對公司的應計項目產生重大變化,從而對公司的經營結果產生重大影響。到目前為止,公司在實際研發費用和累計研發費用之間沒有任何重大偏差。
業務合併
作為企業購置的一部分而獲得的資產和承擔的負債,在購置之日按其估計公允價值入賬。購買價格超過所購資產公允價值和承擔的負債的部分記作商譽。確定可識別資產的公允價值,特別是無形資產和所獲得的負債,也需要管理部門根據現有信息,並在某些情況下,根據與資產有關的未來收入和支出的時間和數額作出估計。
許可證和合作協議
本公司與第三方簽訂許可證和合作協議,根據協議,公司購買開發、市場、銷售和/或分銷潛在藥品或候選藥品的權利。根據這些協議,公司通常需要預先支付,里程碑付款取決於達到某些預先確定的標準,特許權使用費根據指定的銷售水平的基礎產品和/或某些其他付款。前期付款要麼立即作為研究和開發支出,要麼資本化。決定將與許可證有關的數額資本化的依據是管理層對發展階段的判斷、獲得的權利的性質、替代未來用途、發展和監管問題和挑戰、這些數額的可變現淨值根據基礎產品的預計銷售、基礎產品的商業狀況和(或)各種其他競爭因素。在監管批准之前支付的里程碑付款通常作為已發生的費用支出,在監管批准後支付的里程碑付款通常作為一項無形資產資本化。特許權使用費按已發生的費用列支。根據許可證和合作協議支付的其他款項,一般與研究和開發活動有關,按支出入賬。
商譽、過程中的研究和發展以及遞延的税務責任
雖然截至2020年3月31日,該公司沒有任何商譽,但它採取了以下會計政策。商譽是指超過公司收購的淨資產公允價值的購買價格。商譽不是攤銷,而是每年評估減值,如果存在減值指標,則更頻繁地進行評估。FASB目前發佈的指南提供了一種減值模式,根據該模型,公司可以選擇採用一步法來確定商譽減值,通過取消第二步(通過比較報告單位商譽的隱含公允價值與商譽的賬面金額)來簡化隨後的商譽計量,從而簡化商譽的隨後計量。根據本指南的修正案,實體應通過將報告單位的公允價值與其賬面金額進行比較,履行其年度商譽減值測試。實體應對賬面金額超過報告單位公允價值的數額確認減值費用;但是,確認的損失不應超過分配給該報告單位的商譽總額。此外,單位在計量商譽減值損失時,應考慮任何可扣税商譽對報告單位賬面金額的所得税影響。
獲得的過程中的研究和開發(“IPR&D”)被認為是一項無限期的無形資產,如果存在減值指標,每年或更頻繁地對其進行評估。例如,根據冠狀病毒全球大流行的最終範圍和規模,可能會對有關我們的知識產權和開發資產的假設產生實質性的負面影響,從而可能導致此類資產的減值。在截至2020年3月31日的三個月內,冠狀病毒的影響並未引發任何損害指標。
7
該公司採用了與其年度收購的知識產權減值測試有關的會計準則,這是一種兩步法,允許公司在對報告單位的公允價值進行定量評估之前先對質量因素進行評估。如果根據定性因素確定知識產權與開發的公允價值更有可能低於賬面金額,則需要進行數量減值檢驗。
如果放棄相關的研發工作,相關資產將被註銷,公司將在其綜合運營報表和綜合虧損中記錄非現金減值損失。對於那些達到商業化的產品,知識產權資產將在其估計的使用壽命內攤銷。
如上文所述,本公司在6月30日和9月30日,或在發生需要重新評估這些資產可收回性的事件或情況變化時,分別進行年度商譽減值測試和知識產權研發減值測試。在截至2020年3月31日的三個月中,由於外幣折算,該公司的知識產權的賬面價值減少了約20萬美元。
税收抵免
截至2020年3月31日,該公司記錄了其子公司Savara APS獲得的丹麥税收抵免。根據丹麥税法,丹麥免除相當於合格研究和開發支出22%的研究和發展税收抵免,但不得超過規定的門檻。截至2020年3月31日,已經產生了160萬美元的信貸,但尚未收到。在丹麥税收抵免總額中,80萬美元與2019年12月31日終了年度發生的研究和開發活動有關,記錄在“預付費用和其他流動資產”中,預計將在2020年第四季度收到。丹麥80萬美元税收抵免的剩餘部分是在截至2020年3月31日的三個月內產生的,記錄在“其他非流動資產”中,預計將在2021年第四季度收到。
該公司還確認了截至2020年3月31日的三個月的税收抵免收入,這是澳大利亞税務辦公室為我們的子公司Savara Australia Pty支付的合格研發支出提供的。有限的。根據澳大利亞税法,澳大利亞免除相當於合格研發支出43.5%的研發税抵免,但不得超過規定的門檻。截至2020年3月31日,已經產生了總計50萬美元的貸項,但尚未收到。在澳大利亞税收抵免總額中,40萬美元與2019年12月31日終了年度發生的研究和開發活動有關,並記入“預付費用和其他流動資產”,預計將在2020年12月31日終了的年度收到。在截至2020年3月31日的三個月內產生的10萬美元的澳大利亞税收抵免的其餘部分,被記錄在“其他非流動資產”中,預計將在2021年12月31日終了的年度內收到。
租賃
2016年2月,財務會計準則委員會發布了“會計準則更新”(“ASU”)2016-02年“租賃(主題842)”(“ASU 2016-02”),並將其編撰為會計準則編纂(“ASC”)842(“ASC 842”)。ASU 2016-02、ASC 842和額外發布的指導意見旨在改進租賃交易的財務報告,辦法是要求租賃資產的組織確認資產和負債,以履行超過12個月的租約所產生的權利和義務。這一會計更新還要求進一步披露租賃產生的現金流量的數額、時間和不確定性。ASU 2016-02適用於2018年12月15日以後為公共商業實體發佈的年度和中期財務報表。該公司自2019年1月1日起採用ASU 2018-11年發佈的“租約(主題842)-有針對性的改進”(“ASU 2018-11”)提供的生效日期過渡實施方法,根據該方法,各實體可將ASU 2016-02的初始適用日期更改為通過期的開始,或將Savara的初次適用日期改為2019年1月1日。因此,公司必須在比較期內根據ASC主題840適用先前的租賃指南,就繼續按照ASC主題840列報的所有期間提供ASC主題840所要求的披露信息,確認適用ASC 842作為截至2019年1月1日留存收益的累積效應調整(如果有的話),並根據ASC 842提供某些披露(見注11)。該公司還選擇了一攬子實用權宜之計,適用於ASU 2018-11年允許的基礎資產類別。因此,根據新的指南,公司將其現有的經營租賃作為經營租賃進行核算。, 在不重新評估(A)合同是否載有ASC 842項下的租約的情況下,(B)根據ASC 842對經營租賃進行的分類是否不同;(C)在過渡調整之前(截至通過期間),未攤銷的初始直接費用是否符合租賃開始時ASC 842中關於初始直接費用的定義,而且公司沒有將租賃和非租賃部分分開。
8
由於採用了使用生效日期過渡方法的新租賃會計準則,該公司於2019年1月1日確認:(A)約140萬美元的租賃負債,即截至通過之日剩餘租賃付款的現值約150萬美元,使用公司8.5%的增量借款率貼現;(B)使用資產約140萬美元的使用權。採用新標準後,公司截至2019年1月1日的留存收益沒有任何調整。本標準的採用對公司精簡的合併資產負債表、在合併現金流量表中使用/提供的經營、投資或融資活動所使用/提供的現金,或對公司的經營業績沒有重大影響。最重要的影響是確認經營租賃的使用權資產(反映在“其他非流動資產”中)和經營租賃的租賃負債(反映在租賃負債的當期部分“應計費用和其他流動負債”中),以及租賃負債非流動部分的“其他長期負債”(見附註11)。
部分報告
運營部門被確定為企業的組成部分,其中有獨立的獨立財務信息可供首席經營決策者或決策小組評估,以決定如何分配資源和評估績效。我們的首席經營決策者是首席執行官。我們有一個手術部門,呼吸系統內的特種藥品。
金融工具的公允價值
公允價值計量會計準則為公允價值計量提供了一個框架,並要求披露公允價值計量。公允價值是指根據公司的本金,或在沒有本金的情況下,根據特定資產或負債在市場參與者之間有序交易中為轉移負債而收取的價格。
公司採用三級公允價值等級制度,對所有按公允價值定期計量的資產和負債進行分類和披露,並在初始計量之後的時期內,以公允價值計量資產和負債。等級要求公司在確定公允價值時使用可觀察的投入,並儘量減少使用不可觀測的投入。
這三層的定義如下:
|
• |
一級-反映活躍市場相同資產或負債的市場報價(未經調整)的可觀測的直接投入; |
|
• |
第二級-在活躍市場中直接或間接在市場上對相同或類似資產和負債直接或間接觀察到的報價以外的其他可觀察到的非直接投入;以及 |
|
• |
第三級--由很少或根本沒有市場數據支持的無法觀察的輸入,這要求公司制定自己的假設。 |
按公允價值計算的金融工具包括現金和現金等價物、短期投資和不指定為對衝工具的外匯衍生品。
未按公允價值記賬的金融工具包括應付帳款和應計負債。由於這些短期票據的高度流動性,這些金融工具的賬面價值接近公允價值。
收入確認
該公司將根據ASC 606的五步模式記錄收入,即“與客户簽訂合同的收入”。到目前為止,該公司還沒有從其候選藥品中獲得任何產品收入。該公司產生產品收入的能力,如果有的話,在短期內不會發生,將在很大程度上取決於公司產品候選人的成功開發、監管批准和最終商業化。
里程碑收入
該公司須遵守與其Molgradex產品候選人有關的許可協議,其中包括被許可人向Savara支付的某些里程碑付款。作為交換,該公司授予被許可人在日本進口、銷售、銷售、分銷和推廣Molgradex治療APAP的獨家權利。根據許可協議,公司確定履約義務,確定交易價格,將合同交易價格分配給履約義務,並在(或作為)履行義務時確認收入。公司識別許可協議中包含的履約義務,並評估哪些履約義務是不同的。
9
里程碑付款是一種可變的考慮形式,因為付款取決於實質性活動的完成情況。里程碑付款是估計的,幷包括在交易價格,當公司確定,在可變的考慮約束下,很可能不會有一個重大逆轉累積收入確認在未來的時期。然後,交易價格按相對獨立銷售價格分配給每項履約義務,公司在履行合同規定的履約義務時確認收入。在每個隨後的報告期結束時,公司重新評估實現這些里程碑和任何相關約束的可能性,並在必要時調整整個交易價格的估計。
2018年10月,該公司根據這一許可協議實現了一項里程碑式的付款,從而從被許可方收到了30萬美元。截至2020年3月31日,該公司已確定,它沒有履行本許可證協議規定的所有業績義務,因此,在履行業績義務之前,該公司的合併資產負債表中的“應計費用和其他流動負債”中的“應計費用和其他流動負債”中的里程碑付款記錄為遞延收入。2020年2月21日,該公司收到被許可方的通知,表示它打算終止這一許可協議。因此,本許可協議將於2020年8月21日終止,屆時公司將確認與這一30萬美元里程碑付款相關的收入。
每股淨虧損
普通股股東每股基本淨虧損的計算方法是,將普通股股東的淨虧損除以當期未發行普通股和預繳認股權證的加權平均股份數,而不考慮普通股等值。由於公司在提出的所有期間都處於虧損狀態,稀釋後每股淨虧損與所有期間每股基本淨虧損相同,因為將所有潛在稀釋證券包括在內會起到反稀釋作用。
股票補償
公司根據獎勵的估計授予日期公允價值確認授予員工股票獎勵的成本。最終預期授予的部分的價值被確認為在所需服務期內的費用。公司確認在歸屬期內在直線基礎上授予數年的賠償金的賠償費用(見注12)。沒收在發生時予以確認,這可能會導致隨後各期的賠償費用隨着沒收的發生而發生逆轉。
製造、發展及其他承諾及意外開支
該公司須支付與其產品候選人Molgradex和Apulmiq有關的各種版税以及製造和開發費用。根據與Molgradex的活性藥物成分(“API”)製造商的製造和供應協議,Savara必須在達到下表所列的里程碑後向API製造商支付某些款項。此外,在第一次收到Savara從一個國家的監管機構獲得的關於含有治療性原料藥的產品的營銷批准後,並在(I)十年(10)年後或(Ii)該產品的生物相似產品首次在該國銷售之日結束之前,Savara應向原料藥製造商支付相當於該國淨銷售額的低個位數的版税。
根據開發和商業化Apulmiq的權利的許可和合作協議,該公司須在達到下表所列數額的某些里程碑後,向許可方支付某些或有開發付款和或有銷售付款(見注7)。本公司還將根據許可產品的年全球淨銷售額(按副產品計算)向許可方支付兩位數的版税,如果另一種吸入性的環丙沙星產品進入市場,則可能會減少。
根據2018年10月8日與醫學教育和研究基金會簽訂的一項協議,該公司因在與Molgradex在處理NTM方面的應用有關的知識產權文件中使用專有信息和材料而支付了一筆具有里程碑意義的款項。根據Molgradex公司處理NTM的淨銷售額,該公司將向該基金會支付專利使用費,該基金會在公佈知識產權文件後處理NTM的比例為0.5%(0.5%),在出版前或在未發生公佈的情況下,該基金會將向該基金會支付專利使用費,相當於該特定知識產權文件的百分之一(0.5%)。
10
該公司還受到某些或有里程碑付款,披露於下表,支付給用於管理Molgradex的霧化器製造商。從2019年12月31日至2020年3月31日,里程碑付款額的變化與外幣匯率的變化和一個里程碑的發生有關,該里程碑相當於約20萬美元,原因是我們完成了關於使用Molgradex治療不受CF影響的患者NTM的第2a階段研究。此外,總計430萬歐元的里程碑付款涉及到目前在我們開發管道中的任何一項研究中沒有使用的噴霧器交付系統類型。除了這些里程碑外,公司還將根據淨銷售額向噴霧器製造商支付版税。特許權使用費從百分之三點五(3.5%)到百分之五(百分之五)不等(5%),這取決於公司用於管理產品的設備技術。
製造業、發展和其他或有里程碑付款(單位:千):
|
|
2020年3月31日 |
|
|
Molgradex API製造商: |
|
|
|
|
實現與驗證有關的某些里程碑 API和Molgradex的監管批准 |
|
$ |
2,300 |
|
Molgradex霧化器製造商: |
|
|
|
|
各項發展活動的實現情況 對用於管理的噴霧器的管理批准 莫格拉德 |
|
|
7,331 |
|
醫學教育和研究基金會: |
|
|
|
|
第一次在美國商業銷售Molgradex的治療 NTM |
|
|
500 |
|
Apulmiq許可人: |
|
|
|
|
各項發展活動的實現情況 Apulmiq治療NCFB的法規批准 |
|
|
50,000 |
|
完成Apulmiq的各項銷售活動 NCFB的處理 |
|
|
100,000 |
|
製造業和其他承諾共計 |
|
$ |
160,131 |
|
上文披露的里程碑承諾反映了截至2020年3月31日(1)未履行或發生的活動;(2)未獲得報酬;(3)未累計的活動,因為這些活動被認為是不可能或可合理估計的。
所得税
公司採用資產負債法進行所得税核算。根據這一方法,遞延税資產和負債因資產和負債的賬面數和税基之間的臨時差額而產生的預期未來税收後果而得到確認。遞延税資產和負債的計量採用預期適用於預期收回或解決這些臨時差額的年度內應納税收入的已頒佈税率。税率變動對遞延税資產和負債的影響將在包括頒佈日期在內的期間內予以確認。對遞延税資產規定了估值備抵,以將其賬面價值降至更有可能實現的數額。
最近的會計公告
20.2020年2月,金融會計準則委員會發布了ASU 2020-02,“金融工具-信貸損失(主題326)和租約(主題842)-根據證券交易委員會工作人員會計公報第119號對證券交易委員會段落的修正,以及對證券交易委員會第119號工作人員會計公報生效日期的修訂,2016-02年會計準則更新,租約(主題842)(SEC更新)”。該公司對ASU 2020-02進行了審查,並得出結論認為,它對我們精簡的合併財務報表沒有重大影響。
2020年3月,FASB發佈了ASU 2020-03,“金融工具的編纂改進”,其中涉及各種問題,其中包括:(一)澄清所有實體必須提供FASB ASC第825-10-50-24至50-32段中披露的(“ASU 2020-03”)公允價值期權;(2)澄清根據ASC 842確定的租賃淨投資合同條款“租約”應是根據ASC 326,“金融工具-信貸損失”下用於衡量預期信貸損失的合同條款。“和(Iii)修正ASC 860-20,”轉移和服務-金融資產的銷售“,澄清當一個實體恢復對出售的金融資產的控制權時,應按照ASC 326記錄信貸損失備抵額。該公司對ASU 2020-3進行了審查,並得出結論認為,它對我們精簡的合併財務報表沒有重大影響。
11
2020年3月,FASB發佈了ASU 2020-04,“參考利率改革(主題848)”,在有限的時間內提供可選的指導,以減輕核算從libor和其他參考利率過渡產生的影響的潛在負擔。該公司對ASU 2020-04進行了審查,並得出結論認為,它對我們的合併財務報告沒有影響。
3.預付費用和其他流動資產
預付費用包括(千):
|
|
三月三十一日, 2020 |
|
|
十二月三十一日, 2019 |
|
||
應收R&D税收抵免 |
|
$ |
1,233 |
|
|
$ |
1,253 |
|
預付合同研究和開發費用 |
|
|
422 |
|
|
|
184 |
|
應收增值税 |
|
|
356 |
|
|
|
364 |
|
預付保險 |
|
|
86 |
|
|
|
247 |
|
外匯衍生產品 |
|
|
— |
|
|
|
7 |
|
存款和其他 |
|
|
361 |
|
|
|
251 |
|
預付費用和其他流動資產共計 |
|
$ |
2,458 |
|
|
$ |
2,306 |
|
4.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括(千):
|
|
三月三十一日, 2020 |
|
|
十二月三十一日, 2019 |
|
||
應計合同研究和開發費用 |
|
$ |
2,100 |
|
|
$ |
2,018 |
|
應計一般費用和行政費用 |
|
|
820 |
|
|
|
1,710 |
|
以前發行證券的應計期末費用 私人配售 |
|
|
120 |
|
|
|
— |
|
應計補償 |
|
|
705 |
|
|
|
1,303 |
|
外匯衍生產品 |
|
|
88 |
|
|
|
— |
|
遞延收入 |
|
|
238 |
|
|
|
— |
|
應付發展許可證的普通股 和商業化權利 |
|
|
2,120 |
|
|
|
— |
|
租賃責任 |
|
|
311 |
|
|
|
440 |
|
應計費用和其他流動負債共計 |
|
$ |
6,502 |
|
|
$ |
5,471 |
|
12
5.短期投資
該公司的投資政策力求保持資本和保持足夠的流動性,以滿足業務和其他業務的需要。下表按主要證券類別概述了該公司的投資(千):
截至2020年3月31日 |
|
攤銷成本 |
|
|
未實現收益毛額 |
|
|
未實現損失毛額 |
|
|
公允價值 |
|
||||
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國政府證券 |
|
$ |
15,624 |
|
|
$ |
121 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
15,745 |
|
資產支持證券 |
|
|
3,027 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
3,027 |
|
公司證券 |
|
|
25,395 |
|
|
|
6 |
|
|
|
(62 |
) |
|
|
25,339 |
|
商業票據 |
|
|
26,361 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
26,361 |
|
短期投資總額 |
|
$ |
70,407 |
|
|
$ |
127 |
|
|
$ |
(62 |
) |
|
$ |
70,472 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
截至2019年12月31日 |
|
攤銷成本 |
|
|
未實現收益毛額 |
|
|
未實現損失毛額 |
|
|
公允價值 |
|
||||
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國政府證券 |
|
$ |
15,629 |
|
|
$ |
11 |
|
|
$ |
(2 |
) |
|
$ |
15,638 |
|
資產支持證券 |
|
|
8,789 |
|
|
|
10 |
|
|
|
— |
|
|
|
8,799 |
|
公司證券 |
|
|
30,556 |
|
|
|
30 |
|
|
|
(1 |
) |
|
|
30,585 |
|
商業票據 |
|
|
16,935 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
16,935 |
|
短期投資總額 |
|
$ |
71,909 |
|
|
$ |
51 |
|
|
$ |
(3 |
) |
|
$ |
71,957 |
|
該公司已將其投資歸類為可供出售的證券.這些證券按估計公允價值記賬,與這些投資有關的未實現損益總額反映為合併資產負債表中“累積的其他綜合收入(損失)”的一部分。分為短期或長期是根據債務證券的期限是否少於12個月而定。
在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內,沒有與投資相關的重大實際損益。
6.債務機制
2017年4月28日,該公司與硅谷銀行簽訂了一項貸款和擔保協議,並於2017年10月31日和2018年12月4日進行了修訂(“貸款協議”)。該公司於2020年1月31日對貸款協議進行了第三次修正(“第三修正案”),其中規定了2500萬美元的定期債務安排。第三項修訂將還本付息期延長至2022年6月30日,其後按月分期支付本金加利息,為期18個月。然而,如果到2021年3月31日,該公司沒有正在進行的第三階段或第四階段臨牀試驗,評估其治療APAP的Molgradex產品,其中第一名患者已經服用,利息期將結束,本金加利息將在2021年4月1日起的24個月內分期支付。
在第三次修訂生效日期後,該公司須根據“貸款協議”向硅谷銀行繳付部分期末費用,相等於50萬元。這些貸款的利息是(I)“華爾街日報”(Wall Street Journal)公佈的最優惠利率,加上3.0%或(Ii)7.75%的利差。經第三項修訂(“經修訂的貸款協議”)修訂的貸款協議,亦須繳付預付費用(在13至24個月內佔已獲資助款額的2.0%,其後則需繳付1.0%),而期末收費則相等於借入本金的6.0%。
硅谷銀行在我們的所有資產上都獲得了完善的第一優先留置權,對我們的知識產權作出了消極的承諾。經修訂的“貸款協議”載有習慣上的肯定和否定契約,其中包括限制我們的能力和子公司處置資產、允許改變控制、合併或合併、進行收購、負債、授予留置權、進行投資、作出某些限制付款和與附屬公司進行交易的契約,但每一種例外情況除外。此外,經修訂的貸款協議載有一項肯定公約,要求薩瓦拉在2021年6月30日前提供證據,證明從行使目前未清認股權證或發行其他股票證券中收到至少2 500萬美元的現金總收入。
13
根據貸款協議的執行和供資及其後的修訂,公司發出硅谷銀行及其附屬公司認股權證,購買(I)公司普通股24,725股,行使價格為每股9.10元,有效期為10年,至2027年4月28日止(“2017年4月認股權證”);(2)公司普通股41,736股,行使價格為每股5.39元,為期十年,至2027年6月15日止(“2017年6月認股權證”);(Iii)11332股公司普通股,行使價格為每股8.824美元,有效期十年,至2028年12月4日止(2018年12月認股權證)。認股權證在各自的發行日期採用Black-Soles-Merton期權定價模型進行估值,權證的集體公允價值被記錄為債務折現,通過有效利率方法在預定到期日通過利息費用攤銷。
與第三修正案的執行有關,公司修訂了以前向硅谷銀行及其附屬公司發出的每一筆未清認股權證,共計77 793股,將行使價格修改為每股2.87美元。這一修正使這些認股權證的公允價值最低限度地增加,這是根據Black-Soles-Merton期權定價模型和ASC 718-20-55確定的,後者已被確認為利息費用。
該公司支付了最低限度的法律費用,直接歸因於最初發行貸款協議所依據的債務票據和隨後的修正。這些費用作為債務發行成本入賬,並在規定的到期日使用有效利息法攤銷為利息費用。
該公司分析了第三次貸款修正,並得出結論認為,債務重組導致根據ASC 470“簡化分類資產負債表中的債務分類(當期和非流動)”下的會計修改。
賬面價值摘要
下表彙總了債務工具賬面價值的構成部分,其價值接近公允價值(千):
|
|
截至2020年3月31日 |
|
|||||
|
|
短期內 |
|
|
長期 |
|
||
向貸款人支付本金和定期收費結束 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
25,064 |
|
債務發行成本 |
|
|
|
|
|
$ |
(189 |
) |
與認股權證有關的債務折扣 |
|
|
— |
|
|
|
(144 |
) |
承載價值 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
24,731 |
|
債務安排的賬面價值接近公允價值。
7.Apulmiq許可證協定
2020年1月7日,該公司與一家根據西班牙法律組建的公司Grifols(“Grifols”)簽訂了許可證和合作協議,隨後於2020年2月18日和2020年3月31日(“許可證”)進行了修訂。2020年3月31日,許可證生效的最終條件得到滿足,許可證生效。
該許可證為Savara提供了一個獨家的、世界範圍的、具有特許權的許可證、由Grifols擁有或控制的專利權(“Grifols專利”)以及Grifols擁有或控制的知識-由Grifols擁有或控制的生產、製造、使用、開發、進出口、供應、出售、或以其他方式商業化的含有環丙沙星的脂質體制劑和(或)環丙沙星的藥物製劑,但這些製劑都沒有包封在脂質體(每種藥物製劑都是“許可產品”)中。
根據許可證,本公司完全負責開發(1)一種經許可的產品,用於治療NCFB或與NCFB有關的肺部感染的活動和費用(“初始指示”)和(2)任何一種目前沒有獲得批准的另一指示的許可產品(“附加指示”),包括在初始指示中進行驗證性第三階段臨牀試驗。本公司負責所有的監管和商業化活動以及每種許可產品的相關成本,並有義務在最初的指示和任何額外的指示中,使用勤奮的努力(如許可證中的定義)在美國和歐盟獲得許可產品的監管批准。
14
該公司同意向Grifols支付(一)預付現金約330萬美元,(Ii)在許可證生效之日預先支付公司普通股100萬股,價值約210萬美元(“考慮股”)(統稱為“預付款項”)。該公司還同意支付Grifols(1)某些發展里程碑付款,用於開發經FDA和EMA批准的用於治療NCFB的特許產品;(2)在全球年度淨銷售額(A)1億美元、(B)3億美元和(C)5億美元(合計為“臨時考慮”)的第一次實現時,支付總額高達1億美元的某些銷售里程碑付款。此外,該公司同意支付Grifols低兩位數的版税,其基礎是所有特許產品的年全球淨銷售額,如果另一種吸入的環丙沙星產品進入市場,這些產品將被減少。本公司有義務按國家和經許可的產品按許可產品支付這種特許權使用費,直到(I)在一國首次商業銷售一種特許產品後十年(10)年後,(Ii)涵蓋該國該獲許可產品的最後Grifols專利到期,或(Iii)在該國引入一種非專利吸入脂質體環丙沙星的日期(“RoytyTerm”)。在王税期限結束時,本公司將獲得適用的許可產品的全額支付許可證。
該公司已按照ASU 2017-01“業務組合(主題805)-澄清業務的定義”和ASC 805“業務組合”的規定,將許可證作為資產購置入賬。由於獲得許可的產品尚未獲得監管批准,而且被認為沒有替代的未來用途,該公司記錄了大約540萬美元的前期付款研究和開發費用。
該公司已確定,或有考慮目前是不可能的,也不能合理估計數額,因此,截至2020年3月31日,沒有相關負債記錄。
許可證的有效期將持續到所有國家的所有特許產品的王税期限屆滿為止。如果(I)公司或其附屬公司向Grifols專利提出質疑,或(Ii)公司未能開發經許可的產品或執行其發展計劃(如許可證中所定義的),Grifols可立即終止許可證,因為該公司未能連續12個月(不計因不可抗力而造成的任何延誤)分配物質資金、全職同等費用和資源。任何一方當事人可以在補救期後或在某些破產事件後終止另一方的重大違約行為。許可證還包括慣例陳述、保證、相互賠償、責任限制和保密條款。
該公司還支付了約50萬美元的律師費,其中30萬美元和20萬美元分別發生在2019年12月31日終了的年度和截至2020年3月31日的三個月內。
8.公允價值計量
公司定期計量和報告某些公允價值金融工具,並定期評估其按公允價值計量的金融工具,以確定在每個報告期內對其進行分類的適當水平。
該公司確定,某些債券投資被歸類為可供出售的證券是一級金融工具.
對公司債務證券、商業票據和資產支持證券的額外投資被認為是二級金融工具,因為該公司可以獲得報價,但無法瞭解所有這些投資的交易量和交易頻率。對於公司的投資,市場方法用於經常性的公允價值計量,而估值技術使用活躍的市場中可觀察到或可被可觀測數據證實的投入。
未指定為套期保值工具的外匯衍生工具被視為二級金融工具。本公司的外匯衍生工具一般屬短期性質.
15
截至2020年3月31日和2019年12月31日,這些工具的公允價值如下(千):
|
|
報價 活躍市場 相同資產 (1級) |
|
|
顯着 其他 可觀察 投入 (第2級) |
|
|
顯着 看不見 投入 (第3級) |
|
|||
截至2020年3月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金等價物: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國國債貨幣市場基金 |
|
$ |
30,268 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
短期投資: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國政府證券 |
|
$ |
15,745 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
資產支持證券 |
|
|
— |
|
|
|
3,027 |
|
|
|
— |
|
公司證券 |
|
|
— |
|
|
|
25,339 |
|
|
|
— |
|
商業票據 |
|
|
— |
|
|
|
26,361 |
|
|
|
— |
|
其他負債: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
未指定為套期保值工具的外匯衍生工具 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
88 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
截至2019年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金等價物: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國國債貨幣市場基金 |
|
$ |
13,530 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
回購協議 |
|
|
— |
|
|
|
6,000 |
|
|
|
— |
|
短期投資: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國政府證券 |
|
$ |
15,638 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
資產支持證券 |
|
|
— |
|
|
|
8,799 |
|
|
|
— |
|
公司證券 |
|
|
— |
|
|
|
30,585 |
|
|
|
— |
|
商業票據 |
|
|
— |
|
|
|
16,935 |
|
|
|
— |
|
其他資產: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
未指定為套期保值工具的外匯衍生工具 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
7 |
|
|
$ |
— |
|
下表列出截至2019年12月31日止年度公司第三級金融工具的公允價值變化摘要(千),因為在截至2020年3月31日的三個月中沒有第三級金融工具:
|
|
特遣隊 考慮 |
|
|
2018年12月31日結餘 |
|
$ |
12,214 |
|
公允價值變動 |
|
|
219 |
|
或有負債結算 |
|
|
(12,433 |
) |
2019年12月31日結餘 |
|
$ |
— |
|
在截至2020年3月31日和截至2019年12月31日的三個月內,該公司沒有按公允價值定期向或從第1級、第2級和第3級轉移任何資產。
9.衍生金融工具
在正常的經營過程中,公司受到外幣波動的影響。該公司試圖通過遵循風險管理政策和程序,包括使用衍生工具來限制這些風險。本公司的衍生合約,不指定為對衝工具,主要處理短期外匯兑換.衍生產品合同的公允價值估計數是根據資產負債表日的相對匯率計算的。因此,在合同開始之日,匯率與匯率之間的差異所造成的任何損益均在合併業務報表和綜合損益表中確認為“其他收入淨額”。截至2020年3月31日,資產約為600萬美元,其中包括未結算的購買外幣的遠期外匯合同,相應的負債約600萬美元,包括遠期外匯合同債務,因此衍生金融工具淨額約為10萬美元,按公允價值估計入賬“應計費用和其他流動負債”。
16
10.股東權益
普通股買賣協議
2017年4月28日,該公司與H.C.Wainwright&Co.,LLC(“Wainwright”)簽訂了一份普通股銷售協議(“Wainwright”),作為銷售代理,該協議於2018年6月29日經“普通股銷售協議”(“修訂”)第1號修正案(“修訂”)修訂,根據該協議,該公司可以通過Wainwright不時提供和出售薩瓦拉普通股的股票,每股面值不超過0.001美元(“股份”),總髮行價不超過6,000萬美元,除了修訂前售出的230萬美元的股份外。該修正案於2018年7月13日生效,美國證券交易委員會(SEC)宣佈該公司2018年6月29日向證券交易委員會(SEC)提交的S-3表格貨架登記協議生效(“新登記聲明”)。這些股票將根據新登記聲明進行要約和出售。根據銷售協議的條款和條件,温賴特將根據公司的指示,利用其商業上合理的努力,不時出售股份。該公司向Wainwright提供了習慣上的賠償權利,Wainwright將有權按固定佣金率獲得佣金,相當於每股收益總額的3%。根據“銷售協議”出售股份(如有的話),可在經修正的1933年“證券法”第415條所界定的“在市場發售”的交易中進行。本公司沒有義務出售任何股份,並可在任何時候根據銷售協議暫停銷售或終止銷售協議。
在截至2020年3月31日的三個月內,該公司沒有根據“銷售協議”出售任何普通股。
普通股
公司經修改和重報的公司註冊證書授權公司發行2.01億股普通股和優先股,其中包括面值為0.001美元的2000萬股普通股和麪值為0.001美元的100萬股優先股。以下是公司在2020年3月31日和2019年12月31日的普通股概要。
|
|
三月三十一日, 2020 |
|
|
十二月三十一日, 2019 |
|
||
普通股授權 |
|
|
200,000,000 |
|
|
|
200,000,000 |
|
普通股已發行 |
|
|
50,844,504 |
|
|
|
50,790,441 |
|
截至2020年3月31日和2019年12月31日,該公司擬發行的普通股如下:
|
|
三月三十一日, 2020 |
|
|
十二月三十一日, 2019 |
|
||
在合併中獲得的認股權證 |
|
|
403,927 |
|
|
|
403,927 |
|
因合併而轉換的認股權證 |
|
|
72,869 |
|
|
|
72,869 |
|
2017年4月認股權證 |
|
|
24,725 |
|
|
|
24,725 |
|
2017年6月認股權證 |
|
|
41,736 |
|
|
|
41,736 |
|
2018年12月認股權證 |
|
|
11,332 |
|
|
|
11,332 |
|
2017年預支認股權證 |
|
|
775,000 |
|
|
|
775,000 |
|
預先出資的管道認股權證 |
|
|
5,780,537 |
|
|
|
5,780,537 |
|
里程碑認股權證 |
|
|
32,577,209 |
|
|
|
32,577,209 |
|
未清股票期權 |
|
|
4,473,477 |
|
|
|
4,541,432 |
|
已發行和非歸屬RSU |
|
|
302,875 |
|
|
|
315,625 |
|
保留股份總額 |
|
|
44,463,687 |
|
|
|
44,544,392 |
|
17
認股權證
下表彙總了截至2020年3月31日該公司普通股的未清認股權證:
標的股票 未清認股權證 |
|
|
運動價格 |
|
|
有效期 |
||
|
403,927 |
|
|
$ |
29.40 |
|
|
2021年2月 |
|
72,869 |
|
|
$ |
8.98 |
|
|
2021年6月 |
|
775,000 |
|
|
$ |
0.01 |
|
|
2024年10月 |
|
24,725 |
|
|
$ |
2.87 |
|
|
2027年4月 |
|
41,736 |
|
|
$ |
2.87 |
|
|
2027年6月 |
|
11,332 |
|
|
$ |
2.87 |
|
|
2028年12月 |
|
5,780,537 |
|
|
$ |
0.001 |
|
|
無 |
|
32,577,209 |
|
|
$ |
1.48 |
|
|
2021年12月或臨牀里程碑後30天 |
|
39,687,335 |
|
|
|
|
|
|
|
11.承諾
經營租賃
我們有義務根據經營租賃和轉租的辦公空間。2017年11月29日,我們與德克薩斯州奧斯汀的公司總部簽訂了轉租協議。分租期由2018年1月1日開始,將持續至2021年7月31日,每年租金約20萬美元,按月分期支付,但在分租期開始之日起每年增加約2%。然而,轉租期第一個月的每月基本租金有所減少。
我們租賃丹麥哥本哈根的辦公空間,租期為2018年11月1日,於2022年9月30日到期。在哥本哈根的租約可由承租人和出租人在2022年9月30日前租出,並可選擇延長租賃期,直至承租人或出租人以書面形式終止,自2022年9月30日後一個月的第一天起,為期六個月。在截至2020年3月31日的季度內,公司不能合理地肯定該公司將行使租約中固有的延期選項。我們的年租金約為10萬美元,按月分期支付,但每年的漲幅相當於丹麥消費價格指數,即每年約2%。
2017年3月23日,我們將位於加利福尼亞州聖迭戈的辦公空間轉租給第三方,其可租辦公面積約為13,707平方英尺(以前曾是其公司總部),因為該公司不再需要這一設施。轉租合同的期限從2017年7月1日開始,到2020年5月31日到期,同時與轉租人於2014年6月19日簽訂了轉租協議。截至2019年12月31日,轉租項下的年租金約為50萬美元,按月分期支付。
以下是對截至2020年3月31日與經營租賃負債賬面價值對賬的年度未貼現現金流量的到期日分析(以千為單位):
截至12月31日的年度, |
|
|
|
|
2020 |
|
|
276 |
|
2021 |
|
|
183 |
|
2022 |
|
|
67 |
|
未來最低租賃付款總額 |
|
$ |
526 |
|
較少估算的利息 |
|
|
(23 |
) |
共計 |
|
$ |
503 |
|
18
|
截至二零二零年三月三十一日止的三個月 |
|
|
租賃費用: |
|
|
|
經營租賃成本 |
$ |
385 |
|
分租收入 |
|
(136 |
) |
租賃費用總額 |
$ |
249 |
|
其他資料: |
|
|
|
經營租賃的經營現金流 |
$ |
200 |
|
加權平均剩餘租賃期限(以月份為單位)-經營租賃 |
|
18.9 |
|
加權平均貼現率-經營租賃 |
|
8.5 |
% |
截至2020年3月31日,經營租賃使用權資產的賬面價值為50萬美元,反映在“其他非流動資產”中,經營租賃負債的賬面價值為50萬美元,其中與租賃負債當期部分有關的30萬美元計入“應計費用和其他流動負債”,與租賃負債非流動部分有關的20萬美元記在“其他長期負債”中。
風險管理
公司擁有各種形式的保險,公司管理層認為這些保險足以將經營公司業務的某些風險風險降低到可接受的水平。
就業協議
某些執行幹事如無因由而被解僱或因正當理由辭職(如就業協定所界定的),則有權領取報酬。如無因由而解僱,而非因死亡或傷殘或有充分理由而辭職,則每名該等人員均有權領取12個月的基薪及終止僱傭後的未付獎金中按比例計算的部分,而該人員將有權繼續根據醫療及牙科福利計劃獲得12個月的保障,或直至該人員在另一僱主的另一份計劃下獲得保障為止。在改變控制後十二個月內,除因因由或辭職外,每名此類人員均有權領取18個月的基本工資和終止僱用後100%的未付獎金,該官員將有權在12個月內繼續獲得醫療和牙科福利計劃下的保險,或直至該官員在另一僱主的單獨計劃下得到保險,並有權在解僱時加速支付該官員尚未支付的非既得利益。
12.以股票為基礎的賠償
A.股權激勵計劃
2008年股票期權計劃
該公司採用了薩瓦拉公司。股票期權計劃(“2008計劃”),根據該計劃,公司保留了向員工、董事和顧問發行的股份。2008年計劃包括(一)“國內收入法典”所界定的提供激勵和非合格股票期權的期權授予方案,以及(二)股票發行計劃,規定發行基於普通股的獎勵,包括限制性股票、股利等價物、股票增值權、虛擬股票和業績單位。2008年計劃還允許符合條件的人按計劃管理人確定的數額購買普通股。在參與人終止時,公司保留在終止之日按每股公平市價回購與股票發行計劃同時發行的非既得股的權利。
根據2008年計劃,公司曾向員工和非僱員發放激勵和不合格期權及限制性股票。股票期權的條款,包括每股行使價格和歸屬條款,由董事會決定。股票期權是根據客觀和主觀因素(包括第三方估值、與第三方的優先股交易、當前經營和財務業績、管理層估計和未來預期)在授予之日以不低於公司普通股估計公平市價的價格授予的。股票期權授予通常每季度授予3至4年,從授予日期起滿10年,而限制性股票贈款每季度授予四年,自授予日期起滿10年。
該公司不再根據2008年計劃發放股票獎勵.
19
2015年總括激勵選項計劃
該公司實施“2015年總括獎勵計劃”(“2015年計劃”),其修正和重報於2018年6月獲得股東批准。2015年計劃規定了獎勵和非法定股票期權的授予,以及股票增值權、限制性股票、限制性股票單位、業績單位、股票和其他基於股票的獎勵。以股份為基礎的獎勵受我們董事會或董事會賠償委員會規定的條款和條件的制約。截至2020年3月31日,我國根據2015年計劃可獲得的普通股股份為298,853股。
B.股票期權和限制性股票單位
該公司採用Black-Schole期權定價模型對股票期權進行估值,該模型需要輸入主觀假設,包括無風險利率、預期壽命、預期股票價格波動和股利收益率。無風險利率假設是基於固定到期的美國國庫券的觀察利率,與公司員工股票期權的預期期限相一致。預期壽命是指股票期權預計未完成的時間,並以簡化方法為基礎。由於缺乏足夠的歷史操作數據,該公司採用簡化的方法,為以其他方式估計股票期權的預期壽命提供了合理的依據。預期波動率是基於可比公司的上市股票在股票期權的估計預期壽命內的歷史波動。公司不承擔股息收益,因為預期在不久的將來將不會支付股息,這符合公司不支付股息的歷史。股票期權的估值也受到普通股估值的影響。股票期權授予通常有十年的合同條款,並在連續服務的基礎上發放給員工超過四年;然而,2015年計劃允許其他歸屬期。
C.基於庫存的獎勵活動
下表彙總了截至2020年3月31日和2019年3月31日的“2008年計劃”和“2015年計劃”三個月的庫存獎勵:
|
|
截至2020年3月31日止的三個月 |
|
|
截至2019年3月31日止的三個月 |
|
||||||||||||||||||
|
|
股票期權 |
|
|
RSU |
|
|
共計 |
|
|
股票期權 |
|
|
RSU |
|
|
共計 |
|
||||||
截至12月31日未繳 |
|
|
4,541,432 |
|
|
|
315,625 |
|
|
|
4,857,057 |
|
|
|
3,077,264 |
|
|
|
156,250 |
|
|
|
3,233,514 |
|
獲批 |
|
|
12,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
12,000 |
|
|
|
90,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
90,000 |
|
行使 |
|
|
(41,313 |
) |
|
|
(12,750 |
) |
|
|
(54,063 |
) |
|
|
(23,593 |
) |
|
|
(13,125 |
) |
|
|
(36,718 |
) |
被沒收 |
|
|
(38,642 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(38,642 |
) |
|
|
(9,844 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(9,844 |
) |
截至3月31日未繳 |
|
|
4,473,477 |
|
|
|
302,875 |
|
|
|
4,776,352 |
|
|
|
3,133,827 |
|
|
|
143,125 |
|
|
|
3,276,952 |
|
D.以股票為基礎的賠償
在所附的截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月的業務和綜合損失報表中,以庫存為基礎的賠償費用包括在下列細列項目中(以千計):
|
|
三個月結束 |
|
|||||
|
|
三月三十一日, 2020 |
|
|
三月三十一日, 2019 |
|
||
研發 |
|
$ |
593 |
|
|
$ |
452 |
|
一般和行政 |
|
|
601 |
|
|
|
548 |
|
股票薪酬總額 |
|
$ |
1,194 |
|
|
$ |
1,000 |
|
13.每股淨虧損
每股基本淨虧損和稀釋淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數。在公司淨虧損期間,公司不包括稀釋證券對每股稀釋淨虧損的潛在影響,因為這些項目的影響是反稀釋的。
20
下列加權平均權益工具被排除在稀釋後每股淨虧損的計算之外,因為在所述期間,它們的效果將是反稀釋的:
|
|
三個月結束 |
|
|||||
|
|
三月三十一日, 2020 |
|
|
三月三十一日, 2019 |
|
||
股權激勵計劃下的獎勵 |
|
|
4,473,477 |
|
|
|
3,133,827 |
|
非歸屬限制性股份和限制性股票單位 |
|
|
302,875 |
|
|
|
143,125 |
|
購買普通股的認股權證 |
|
|
33,131,798 |
|
|
|
901,502 |
|
共計 |
|
|
37,908,150 |
|
|
|
4,178,454 |
|
下表計算截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月普通股每股基本收益和稀釋後普通股每股收益(以千為單位,但股票和每股收益除外):
|
|
三個月結束 |
|
|||||
|
|
三月三十一日, 2020 |
|
|
三月三十一日, 2019 |
|
||
淨損失 |
|
$ |
(15,421 |
) |
|
$ |
(12,112 |
) |
可歸因於普通股股東的淨虧損 |
|
|
(15,421 |
) |
|
|
(12,112 |
) |
未分配的收入和可歸因於 普通股東,基本股東和稀釋股東 |
|
|
(15,421 |
) |
|
|
(12,112 |
) |
加權平均普通股流通,基本 稀釋 |
|
|
57,364,265 |
|
|
|
36,016,406 |
|
鹼性稀釋EPS |
|
$ |
(0.27 |
) |
|
$ |
(0.34 |
) |
在截至2020年3月31日的三個月內,已發行、基本和稀釋的加權平均普通股包括根據許可證到期的100萬股(見注7),這些股票直到2020年3月31日之後才發放給許可方,以及在此期間未發行的預購認股權證。
21
管理層對財務的探討與分析
操作條件和結果
這份關於表10-Q的季度報告載有經修正的1933年“證券法”第27A節和1934年“證券交易法”第21E節所指的前瞻性陳述。任何包含風險和不確定性的陳述,如薩瓦拉的計劃、目標、期望、意圖和信念,都應該被視為前瞻性陳述。薩瓦拉的實際結果可能與這些前瞻性聲明中討論的結果大相徑庭。可能造成或造成這種差異的因素包括但不限於下文所述的自然災害和流行病(如新型冠狀病毒的影響範圍、規模和持續時間),以及本季度報告第31至54頁題為“風險因素”一節中討論的因素。
概述
我們是一家孤兒肺病公司,有一條管道,由三種研究化合物組成,所有這些都採用吸入輸送途徑。我們的領導項目,Molgradex,是一種吸入粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子(GM-CSF),在自身免疫性肺泡蛋白沉積(APAP)的第三階段發育中,在非結核性分枝桿菌(NTM)肺部感染的非結核分枝桿菌(NTM)和CF-受影響的個體的發展。Apulmiq是一種吸入脂質體環丙沙星,用於非CF型支氣管擴張症(NCFB)的3期發展。AeroVanc是一種吸入萬古黴素在第三階段的發展,以持續耐甲氧西林金黃色葡萄球菌(“MRSA”)肺部感染的人與CF。我們的戰略包括擴大我們的潛在最佳產品的管道,通過顯示擴展,戰略開發夥伴關係和產品收購,目標是成為我們這個領域的領先公司。我們的管理團隊在孤兒藥物開發和肺醫學方面有豐富的經驗,在確定未滿足的需求、開發和獲得新產品候選人以及有效地將其推進批准和商業化方面具有豐富的經驗。
連同我們的全資子公司,包括Aravas Inc.,Savara APS,Drugrecure A/S和Savara澳大利亞pty。有限公司,我們在一個部門與我們的主要辦事處在奧斯汀,得克薩斯州,美國。自成立以來,我們已投入大量的努力和資源,以確定和發展我們的產品候選人,招聘人員,並籌集資金。我們的運營虧損和負現金流,從成立至今沒有產品收入,因為我們還沒有開始商業經營。從成立到2020年3月31日,我們通過公開發行普通股、私募可轉換優先股和普通股以及債務融資,籌集了大約2.64億美元的淨現金收益。
自成立以來,我們一直沒有盈利,而且每年都出現運營虧損。截至2020年3月31日的三個月,我們的淨虧損為1,540萬美元,截至2019年12月31日的年度為7,820萬美元。截至2020年3月31日,我們的累計赤字為223.3美元。基本上,我們所有的經營損失都是由於與我們的研究和開發計劃有關的開支,以及與我們的業務有關的一般和行政費用造成的。
我們選擇通過外包我們的生產和我們的大部分臨牀操作來經營。我們預計至少在未來幾年內,我們將承擔大量額外費用,並增加我們的累積運營虧損,因為我們將啟動和繼續開發我們的產品候選產品,並尋求監管機構的批准,並相應地增加必要的人員。我們預計,由於臨牀開發項目的時間安排和為獲得監管批准所做的努力,我們的運營虧損將從一個季度到一個季度和逐年大幅波動。
截至2020年3月31日,我們的現金和現金等價物為3,450萬美元,短期投資為7,050萬美元。我們將繼續需要大量的額外資金來繼續我們的臨牀開發和潛在的商業化活動。雖然我們有足夠的資本為我們計劃到2022年的業務提供資金,但我們可能需要繼續籌集大量的額外資本來支持業務、活動和研究,包括在APAP中為Molgradex增加第三階段,在NCFB中為Apulmiq提供第三階段的資金。我們未來所需資金的數量和時間將取決於許多因素,包括我們臨牀發展努力的速度和結果。如果沒有在必要的時候,以優惠的條件籌集資金,或者根本沒有籌集資金,就會對我們的財務狀況和我們開發產品候選人的能力產生負面影響。
近期事件
COVID-19
新的冠狀病毒、冠狀病毒、全球大流行可能對我們的業務構成重大風險。要量化這種情況對我們在截至2020年12月31日或以後的財政年度剩餘時間內的財務狀況將產生的影響還為時過早,但目前為減少病毒傳播而採取的公共衞生行動正在並可能繼續對我們的行動造成重大幹擾。因此,管理層正在持續評估我們的流動性狀況,與我們的服務提供商、製造商和供應商進行溝通和監督,並在管理薩瓦拉時,通過與冠狀病毒相關的不確定性,審查我們近期的財務業績。
22
截至本報告之日:
|
• |
我們的人員對旅行有限制,這既有利於他們的健康,也有利於聯邦、州、地方和國際旅行限制; |
|
• |
由於政府的指導、社會限制,以及出於對員工健康的高度警惕,我們的大量辦公室僱員正在遠程工作; |
|
• |
我們的第三方服務供應商、製造商和供應商正在經歷類似的限制,這些限制可能會對我們的供應鏈和我們的發展進程產生負面影響;以及 |
|
• |
由於冠狀病毒和相關的安全問題,政府頒佈的限制可能會推遲我們目前和未來臨牀研究的招募。 |
我們堅持政府的限制,為了我們的人員和病人的安全而極為謹慎地運作,包括社會隔離協議和使我們的工作人員能夠遠程工作。我們正在密切關注我們的流動性和資本資源,通過冠狀病毒大流行造成的破壞,包括我們業務的經營業績,重點關注我們的運營費用、每股虧損和運營現金流。冠狀病毒大流行仍然極不穩定,我們正在繼續重新評估對我們行動的影響,在可能的情況下作出必要的行動和戰略決定,通過監測冠狀病毒的傳播和為在世界各地防治該病毒而採取的行動,減輕該病毒對我們行動的負面影響。
Apulmiq許可證協議
自2020年3月31日起,我們獲得了獨家的、全球範圍的、含特許權的許可證(“許可證”),並擁有由Grifols,S.A.擁有或控制的分包許可、某些專利權和技術訣竅。(“Grifols”)製造、製造、使用、開發、進出口、供應、出售、出售或以其他方式商業化含有環丙沙星的脂質體制劑和(或)環丙沙星,這些製劑未包封在脂質體中(每種此類製劑均為“許可產品”)。根據許可證,我們完全負責與開發(1)一種用於治療NCFB或與NCFB有關的肺部感染的許可產品(“初始指示”)和(2)任何另一種指示的許可產品(每一種都是“附加指示”)的活動和費用,包括在初始適應症中進行第三階段臨牀試驗。我們負責所有的監管和商業化活動以及每種許可產品的相關成本,並有義務在最初的指示和任何額外的指示中,使用勤奮的努力(如許可證中的定義)在美國和歐盟獲得許可產品的監管批准。作為交換,我們同意支付Grifols(1)預付現金約3,200萬美元,(2)預付我們普通股的100萬股,(3)在以下情況下的發展里程碑付款:(1)美國食品和藥物管理局(“FDA”)批准一種特許產品進行商業銷售;(2)歐洲藥品管理局批准一種經許可的產品供商業銷售;(4)在全球年淨銷售額首次超過某些閾值的情況下,銷售里程碑付款;(5)基於所有許可產品全球年淨銷售額的某些特許使用費。
債務機制修正案
2020年1月31日,我們與硅谷銀行(“貸款協議”)執行了2017年4月28日經修正的2017年10月31日和2018年12月4日的貸款和擔保協議的第三項修正案(“第三修正案”),其中規定了2 500萬美元的定期貸款安排。第三項修訂將還本付息期延長至2022年6月30日,其後按月分期支付本金加利息,為期18個月。然而,如果到2021年3月31日,我們還沒有一個正在進行的第三階段或第四階段臨牀試驗來評估我們的Molgradex產品治療APAP的藥物,而第一位患者已經服用了該產品,那麼利息期將結束,本金加利息將在2021年4月1日開始的24個月內分期支付。
在第三次修訂生效日期後,我們須根據“硅谷銀行貸款協議”,繳付部分期末費用,相等於50萬元。這些貸款的利息是(I)“華爾街日報”(Wall Street Journal)公佈的最優惠利率,加上3.0%或(Ii)7.75%的利差。經第三項修訂(“經修訂的貸款協議”)修訂的貸款協議,亦須繳付預付費用(在13至24個月內佔已獲資助款額的2.0%,其後則需繳付1.0%),而期末收費則相等於借入本金的6.0%。
除了慣常的肯定和否定契約外,經修訂的貸款協議還載有一項肯定契約,要求我們在2021年6月30日前交付證據,證明我們從行使目前未清認股權證或發行其他股票證券中收到至少2 500萬美元的現金收益總額。
23
所得税與關懷法
為了應對冠狀病毒大流行,許多國家政府正在考慮採取措施提供援助和經濟刺激。這些措施可能包括推遲交納税款的日期或對其收入和非收入税法的其他修改。“關愛法”於2020年3月27日在美國頒佈,其中包括許多幫助公司的措施,包括對收入和非收入税法的臨時修改。該法案中與税收有關的一些關鍵規定包括:
|
• |
消除80%的應納税收入限制,允許企業實體充分利用淨運營虧損(“NOL”)結轉,以抵消2018年、2019年或2020年的應税收入。2020年以後的税收年度恢復80%的限制; |
|
• |
允許2018年、2019年或2020年產生的無觀測不良效應可追溯五年; |
|
• |
將利息費用扣除淨額限額從2019年1月1日至2020年1月1日起納税年度的30%提高到調整後應納税收入的50%; |
|
• |
允許享有替代最低税收抵免的納税人在2020年申請全額抵免,而不是按照2017年“減税和就業法”最初頒佈的辦法,通過退款在若干年內收回抵免;以及 |
|
• |
允許公司通過將應納税收入限制從10%提高到25%,從2020年曆年支付的現金慈善捐款中扣除更多。 |
除上述所得税規定外,“關愛法”還規定了非所得税條款,例如允許僱主繳納從頒佈之日起至2020年12月31日應繳納的社會保障工資税中的僱主份額,並在今後兩年內支付。其他規定將允許因冠狀病毒大流行而被關閉的合格僱主每季度從其就業税中獲得50%的合格工資抵免,以及任何有資格退款的超額信貸。
雖然我們正在評估“關愛法”的規定,但我們不認為上述措施對我們有重大影響,或與我們的納税申報有關。然而,我們正在仔細評估“關愛法”的這些條款和其他條款,以及任何可能增加的聯邦刺激計劃對我們納税報告的影響,以及任何可能對我們有益的規定。
財務業務概覽
研發費用
我們承認所有的研究和開發成本。研究和開發費用主要包括:
|
• |
與代表我們開展研究和開發活動的顧問和臨牀試驗場簽訂的協議所產生的費用; |
|
• |
與臨牀試驗的執行有關的實驗室和供應商費用; |
|
• |
合同製造費用,主要用於生產醫療用品;以及 |
|
• |
內部成本是與我們的研究和開發組織所執行的活動相關的,並且通常受益於多個項目。 |
在適當情況下,這些費用是按產品候選人分配的。任何未分配的內部研究和開發費用主要包括:
|
• |
人事費用,包括工資、福利和股票補償費用; |
|
• |
分配的設施和其他費用,包括設施的租金和維修費以及折舊費用; |
|
• |
與開發活動有關的管理費用和技術許可費。 |
24
歷史上,我們最大的業務開支是我們對研究和開發活動的投資。下表顯示了截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的研發費用:
|
|
三個月結束 三月三十一日, |
|
|||||
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
|
(單位:千) |
|
|||||
產品候選人: |
|
|
|
|
|
|
|
|
AeroVanc |
|
$ |
2,844 |
|
|
$ |
3,304 |
|
莫格拉德 |
|
|
4,989 |
|
|
|
6,685 |
|
阿普米克 |
|
|
5,367 |
|
|
|
— |
|
其他 |
|
|
— |
|
|
|
30 |
|
研究和開發費用共計 |
|
$ |
13,200 |
|
|
$ |
10,019 |
|
我們期望在未來繼續承擔大量的研發費用,因為我們將推動我們的產品候選人進入臨牀試驗和通過臨牀試驗,並尋求監管批准,這將需要在監管支持、合同製造和庫存積累相關成本方面進行大量投資。此外,我們繼續評估獲得或許可其他產品候選人和技術的機會,這可能導致更高的研究和開發費用,因為許可費和/或里程碑付款。
進行必要的臨牀試驗以獲得監管批准的過程是昂貴和耗時的。我們可能永遠不會成功地為我們的產品候選人及時開發和獲得監管批准。我們的產品候選人成功的可能性可能受到許多因素的影響,包括臨牀數據、競爭、知識產權、製造能力和商業可行性。因此,我們無法準確地確定我們的開發項目的持續時間和完成成本,也無法確定我們將在什麼時間和多大程度上從我們的任何產品候選產品的商業化和銷售中獲得收入。
一般費用和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、財務和會計、法律和投資者關係人員的薪金、福利和相關費用,以及會計、法律、投資者關係、業務發展、商業戰略和研究、人力資源和信息技術服務的專業和諮詢費。其他一般和行政費用包括設施租賃和保險費用。
關鍵會計政策和估計
我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們根據美國普遍接受的會計原則編制的合併財務報表。這些財務報表的編制要求我們作出影響所報告的資產、負債和支出數額的估計和判斷。在持續的基礎上,我們評估這些估計和判斷。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在當時情況下是合理的各種假設。這些估計和假設構成了判斷資產和負債的賬面價值和記錄其他來源不太明顯的費用的基礎。實際結果可能與這些估計大不相同。我們認為,下面討論的會計政策對於理解我們的歷史和未來業績至關重要,因為這些政策涉及涉及管理層判斷和估計的更重要領域。
應計研發費用
我們記錄由外部服務提供商進行的研究和開發活動的估計費用,包括臨牀試驗、合同制定和製造活動的應計費用。我們根據所提供但尚未開具發票的服務的估計數額記錄發展活動的估計費用,並將這些費用列入綜合資產負債表的應計負債中,並列入綜合業務報表和綜合損益表的研究與開發費用內。這些費用是我們研發費用的重要組成部分。我們根據已完成的估計工作量和與這些外部服務提供者訂立的協議記錄這些費用的應計費用。
我們通過與內部人員和外部服務提供者討論完成服務的進度或階段,以及就這些服務商定的費用,估計完成的工作量。我們在確定每個報告期的應計餘額時作出重大判斷和估計。隨着實際成本的為人所知,我們調整了我們的應計估計數。
25
商譽與被收購的知識產權
雖然截至2020年3月31日,該公司沒有任何商譽,但它採取了以下會計政策。根據會計準則編纂(“ASC”)主題350,“無形資產-商譽和其他”,我們的商譽和已獲得的知識產權和開發決定無限期使用,因此不攤銷。相反,如果我們意識到某一事件或表明賬面價值可能受損的環境變化,則每年和兩次測試之間都會對其進行減值測試。例如,根據冠狀病毒全球大流行的最終範圍和規模,可能會對有關我們的知識產權和開發資產的假設產生實質性的負面影響,從而可能導致此類資產的減值。
會計準則更新(“ASU”)2017-04,“無形資產-商譽和其他(主題350):簡化商譽減值測試”,概述了一個減值模型,為我們提供了一種選擇,為我們實施確定商譽減值的一步方法,從而簡化了隨後的商譽計量,取消了第二步(通過比較報告單位商譽的隱含公允價值與商譽的賬面金額進行比較來計量商譽減損損失)。根據本指南的修正案,實體應通過將報告單位的公允價值與其賬面金額進行比較,履行其年度或中期商譽減值測試。實體應對賬面金額超過報告單位公允價值的數額確認減值費用;但是,確認的損失不應超過分配給該報告單位的商譽總額。此外,單位在計量商譽減值損失時,應考慮任何可扣税商譽對報告單位賬面金額的所得税影響。
關於已獲得的知識產權和開發公司的減值測試,ASU 2011-08年,“無形資產-商譽和其他(主題350):測試商譽是否受損”,以及ASU 2012-02,“無形資產-親善和其他(主題350):測試不確定-活的無形資產減值”-“為我們提供兩步減值程序,首先評估定性因素,以確定事件或環境的存在是否使我們確定我們所獲得的知識產權和發展受損的可能性更大(即不超過50%)。如果我們選擇首先評估質量因素,並確定它更有可能-而不是沒有-獲得的知識產權和開發沒有受到損害,我們就不需要採取進一步的行動來測試是否受損。
如果我們對獲得的知識產權進行定量評估,我們將其賬面價值與估計的公允價值進行比較,以確定是否存在損害。前幾年,由於缺乏一級或二級投入,在進行定量評估時,採用了多期超額收益法(MPEEM),這是收益法的一種形式,用於估算所獲得的知識產權和開發的公允價值。根據MPEEM,無形資產的公允價值等於資產預計税後現金流量(剩餘收益)的現值,該資產在剩餘使用年限內扣除分擔資產估計價值(分攤費用)的市場回報率後仍存在。我們每年在9月30日評估我們收購的知識產權的潛在損害,採用定性方法,並確定公允價值是否更有可能受到損害。我們每年6月30日評估我們獲得的商譽的潛在損害,並根據市場資本進行定量分析。雖然我們繼續評估將我們獲得的資產貨幣化的機會,但我們不能保證我們能夠這樣做。然而,我們相信,我們的方法是一種更合適的方法來評估我們目前業務範圍內的公允價值。
我們對商譽和獲得的知識產權是否受到損害,如果是的話,我們的決定是高度評判的,在採用MPEEM方法估計公允價值的情況下,是基於對我們預測的未來財務狀況和經營結果的重大假設、我們對收購資產的使用方式的變化、我們獲得的資產的發展或我們的整體業務戰略以及監管、市場、經濟環境和趨勢的變化。
股份補償費用
我們確認以股票為基礎的獎勵的成本,根據獎勵的估計授予日期公允價值授予員工。最終預期授予的部分的價值被確認為在所需服務期內的費用。我們承認在歸屬期內在直線基礎上授予數年的賠償金的賠償成本。沒收在發生時予以確認,這可能會導致隨後各期的賠償費用隨着沒收的發生而發生逆轉。
我們使用Black-Scholes-Merton期權定價模型(“Black-Soles模型”)估算股票期權授予日公允價值。在根據布萊克-斯科爾斯模型確定股票期權授予的授予日期公允價值時,我們必須做出一些假設,包括獎勵期限、股票價格在授予期限內的波動以及無風險利率。這些假設或其他假設的變化可能對我們所承認的補償費用產生重大影響。
26
收入
我們根據ASC 606的五步模式記錄收入,即“與客户簽訂合同的收入”。到目前為止,我們還沒有從我們的產品候選人中獲得任何產品收入。
里程碑收入
關於與我們Molgradex產品有關的許可協議(見本報告壓縮財務報表注2),其中包括被許可人向我們支付的某些里程碑付款,我們確定履約義務,確定交易價格,將合同交易價格分配給履約義務,並在履行(或作為)履行義務時確認收入。我們識別許可協議中包含的性能義務,並評估哪些性能義務是不同的。
里程碑付款是一種可變的考慮形式,因為付款取決於實質性活動的完成情況。里程碑付款是估計的,幷包括在交易價格,當我們確定,在可變的考慮約束下,很可能不會有一個重大逆轉累積收入確認在未來的時期。然後,交易價格按相對獨立的銷售價格分配給每項履約義務,我們在履行合同規定的履約義務時確認收入。在每個隨後的報告期結束時,我們重新評估實現這些里程碑和任何相關約束的可能性,並在必要時調整整個交易價格的估計。
業務結果-截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月的比較
|
|
三個月結束 三月三十一日, |
|
|
美元 |
|
||||||
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
(單位:千) |
|
|||||||||
業務費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
|
$ |
13,200 |
|
|
$ |
10,019 |
|
|
$ |
3,181 |
|
一般和行政 |
|
|
2,982 |
|
|
|
2,763 |
|
|
|
219 |
|
折舊 |
|
|
58 |
|
|
|
138 |
|
|
|
(80 |
) |
業務費用共計 |
|
|
16,240 |
|
|
|
12,920 |
|
|
|
3,320 |
|
業務損失 |
|
|
(16,240 |
) |
|
|
(12,920 |
) |
|
|
(3,320 |
) |
其他收入(損失),淨額 |
|
|
819 |
|
|
|
808 |
|
|
|
11 |
|
所得税前淨虧損 |
|
|
(15,421 |
) |
|
|
(12,112 |
) |
|
|
(3,309 |
) |
所得税利益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
淨損失 |
|
$ |
(15,421 |
) |
|
$ |
(12,112 |
) |
|
$ |
(3,309 |
) |
研究與開發
截至2020年3月31日的三個月,研發費用增加了320萬美元(31.7%),從截至2019年3月31日的3個月增加了100萬美元,增至1320萬美元。增加的主要原因是,大約540萬美元相當於將發行的Savara普通股的公允價值,並根據Apulmiq的發展權和商品化權許可證支付給許可人的現金,這筆費用作為研究和開發費用入賬。前期許可證支付費用被與開發Molgradex和AeroVanc有關的開發費用減少(分別為170萬美元和50萬美元)所抵消。
一般和行政
截至2020年3月31日的三個月,一般開支和行政開支增加了20萬美元,即7.9%,從截至2019年3月31日的三個月的280萬美元增加到300萬美元。增加的主要原因是,在截至2020年3月31日的三個月內,基於非現金庫存的薪酬、人事費用和公司保險費用都有所增加。
27
流動性與資本資源
截至2020年3月31日,我們有現金和現金等價物3,450萬美元,短期投資7,050萬美元,累計赤字223.3美元。在2017年12月31日終了的一年裏,我們與硅谷銀行簽訂了一項貸款和擔保協議,並於2020年1月第三次修改了該協議,根據該協議,我們總共提取了2500萬美元。我們繼續通過“銷售協議”下的“市場發售”出售我們的普通股,並自2017年4月以來根據“銷售協議”籌集了3 190萬美元的淨收益。自2017年6月以來,我們完成了三次公開募股,合併後淨收入約為1.354億美元,扣除了承銷折扣、佣金和提供費用。
在2019年12月24日,我們完成了在一個公共實體的私人配售,淨收入為2,510萬美元,併發行了附有兩年到期日期的認股權證,以購買我們普通股中的更多股份,這可能會給我們帶來大約4,820萬美元的額外收益,然後再按慣例收取收盤費。
我們已經並打算將這些產品的淨收益用於營運資本和一般公司用途,其中包括但不限於為我們的產品候選人的臨牀開發和尋求監管批准提供資金,啟動商業化前活動,以及一般和行政費用。鑑於冠狀病毒全球大流行所造成的不確定性,我們也在不斷和嚴格地審查我們的流動性和預期的資本需求。
現金流量
下表彙總了所述期間的現金流量:
|
|
三個月到3月31日, |
|
|||||
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
|
(單位:千) |
|
|||||
用於經營活動的現金 |
|
$ |
(13,079 |
) |
|
$ |
(10,859 |
) |
投資活動提供的現金(用於) |
|
|
(1,785 |
) |
|
|
7,320 |
|
由籌資活動提供的現金(用於) |
|
|
(466 |
) |
|
|
4,896 |
|
匯率變動的影響 |
|
|
41 |
|
|
|
13 |
|
現金淨增(減少)額 |
|
$ |
(15,289 |
) |
|
$ |
1,370 |
|
業務活動現金流量
在截至2020年3月31日的三個月中,用於經營活動的現金為1 310萬美元,包括淨虧損1 540萬美元,由大約140萬美元的非現金費用部分抵消,其中包括折舊和攤銷,包括使用權、公允價值變動、短期投資折價增值、債務發行費用攤銷和股票補償,以及與預付許可證有關的540萬美元費用,其中210萬美元為非現金。業務活動使用的現金由於資產和負債出現450萬美元的正變化而進一步增加。
投資活動的現金流量
在截至2020年3月31日的三個月裏,用於投資活動的現金主要是為許可證預付320萬美元的現金,由短期投資的淨銷售和到期收益抵消,而短期投資的現金超過了購買短期投資所用的150萬美元。
來自融資活動的現金流量
在截至2020年3月31日的三個月中,用於資助活動的現金主要用於支付第三修正案後根據“貸款協議”向硅谷銀行支付的部分期末費用,相當於50萬美元。
未來所需經費
我們沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們不知道何時或是否會從產品銷售中獲得任何收入。我們不期望從產品銷售中獲得任何收入,除非我們獲得監管機構的批准,並將我們的任何產品候選產品商業化。同時,我們預計,我們的開支將增加與我們正在進行的開發和製造活動,特別是當我們繼續研究,開發,製造和臨牀試驗,並尋求監管批准,我們的產品候選人。此外,如果獲得我們的任何產品候選人的監管批准,我們預計我們將需要大量額外的資金與我們的持續業務。
28
截至2020年3月31日,我們擁有約1.05億美元的現金、現金等價物和短期投資。我們將繼續需要大量的額外資金來繼續我們的臨牀開發和潛在的商業化活動。因此,我們需要籌集大量額外資本,以繼續為我們的業務提供資金。我們未來所需資金的數量和時間將取決於許多因素,包括我們臨牀發展努力的速度和結果。如果沒有在必要的時候,以優惠的條件籌集資金,或者根本沒有籌集資金,就會對我們的財務狀況和我們開發產品候選人的能力產生負面影響。
在我們能夠產生足夠的產品收入來滿足我們的現金需求之前,我們期望主要通過發行額外的股權證券,並可能通過借款、贈款和與合作公司的戰略聯盟來滿足我們未來的現金需求。只要我們通過發行額外的股本或可轉換債務證券籌集額外資本,我們的股東的所有權權益就會被稀釋,這些證券的條款可能包括清算或其他對現有股東權利產生不利影響的優惠。如果有債務融資,則可能涉及協議,其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的公約,例如增加債務、作出資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的營銷和分銷安排或其他合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金,我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究項目或產品候選人的寶貴權利,或以可能對我們不利的條件授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金,我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或商業化努力,或授予第三方開發和推銷產品的權利,否則我們更願意開發和推銷自己。
合同義務
除了開發里程碑付款、銷售里程碑付款和特許經營許可下的特許權使用費以外,自2020年3月31日起,在截至2020年3月31日的三個月內,我們的合同義務沒有發生實質性變化,與我們於2020年3月12日向證券交易委員會提交的表10-K年度報告第7項“管理的財務狀況和結果--合同義務和其他承諾”中披露的內容相比,我們的合同義務沒有任何實質性變化。
表外安排
我們沒有達成任何表外安排,也沒有持有任何可變利息實體。
最近的會計公告
關於最近的會計聲明及其對我們的影響,請參見本報告中精簡的合併財務報表的附註2,“重大會計政策摘要-最近的會計公告”。
29
項目3.市場風險的定量和定性披露。
我們有與現金、現金等價物和短期投資證券有關的市場風險敞口.這種賺取利息的工具有一定程度的利率風險;然而,由於利率的變化,我們沒有,也沒有預料到會受到重大風險的影響。假設利率在任何一段時間內變動1%,都不會對我們的合併財務報表產生重大影響。此外,我們的投資證券是以美元計價和應付的固定收益工具,其短期期限通常少於12個月,通常由三個國家認可的統計評級機構中的兩個組織,特別是穆迪、標準普爾(Standard&Poor‘s)或惠譽(Fitch)給予“A”級的信用評級。因此,我們不認為我們的現金、現金等價物和短期投資證券存在嚴重的違約或流動性不足風險。
由於我們與硅谷銀行的貸款和擔保協議,我們還有利率風險敞口。截至二零二零年三月三十一日,有擔保定期貸款的未償還本金總額為二千五百萬元。貸款協議的利息是(I)“華爾街日報”(Wall Street Journal)報道的最高利率,加上3.0%或(Ii)7.75%的利差。因此,最優惠利率的變動可能會影響我們與有擔保的定期貸款有關的利息開支。如果將利率較2020年3月31日的利率調整10%,這一改變不會對我們在未償還借款方面的利息支出義務產生重大影響。
我們正在丹麥的業務,並支付這些供應商當地貨幣(丹麥克朗)或歐元。我們尋求通過使用衍生工具來限制外幣波動的影響,短期外匯遠期外匯合約不指定為套期保值工具。由於擴大Molgradex以治療NTM肺部感染,我們在澳大利亞也有正在進行的業務,並以澳元支付給我們各自的供應商。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月裏,我們沒有確認任何重大的匯率損失。2020年3月31日,歐元對美元、歐元對美元、澳元兑美元匯率或澳元兑澳元匯率的10%變動,都不會對我們的運營結果或財務狀況產生實質性影響。
雖然我們不認為我們目前面臨現金、現金等價物和短期投資證券的重大變化,我們與硅谷銀行的貸款和擔保協議利率,或外幣匯率,但我們正在謹慎和積極地監測冠狀病毒大流行對這些工具的影響。
項目4.管制和程序。
對披露控制和程序的評估
我們保持披露控制和程序,目的是提供合理的保證,我們需要在我們根據1934年“證券交易法”(“交易法”)提交或提交的報告中披露的信息在證券交易委員會規則和表格規定的時限內記錄、處理、彙總和報告,並酌情向我們的管理層,包括我們的首席執行官和首席財務官,積累和通報這些信息,以便及時作出必要的披露決定。在設計和評價披露控制和程序時,管理層認識到,任何控制和程序,無論設計和運作如何良好,都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證;在達到合理的保證水平時,管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。
在我們的管理層,包括我們的首席執行官和首席財務官的監督和參與下,我們評估了截至2020年3月31日我們的披露控制和程序的有效性(根據“交易所法”第13a-15(E)條和第15d-15(E)條的規定)。根據這一評估,我們的首席執行官和首席財務官得出結論,截至2020年3月31日,這些披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
我們對財務報告的內部控制沒有變化,這與“外匯法”第13a-15(D)條和第15d-15(D)條規定的評價有關,這些評價發生在本報告所涵蓋的季度期間,對財務報告的內部控制產生了重大影響或相當可能產生重大影響。
30
第二部分-其他資料
項目1.法律程序。
有時,我們可能會參與各種索賠和法律訴訟。無論結果如何,訴訟和其他法律和行政訴訟都會因辯護和和解費用、管理資源的轉移等因素而對我們產生不利影響。我們目前不是任何待決訴訟或其他重大法律程序的當事人。
項目1A。危險因素
對我們普通股的投資涉及高度的風險和不確定性。我們的業務、經營業績、增長前景和財務狀況都受到各種風險的影響,其中許多風險並不完全在我們的控制範圍內,這可能導致實際業績與歷史或預測的未來業績大不相同。我們促請投資者在就我們的證券作出投資決定前,小心考慮以下所述的風險,以及本報告及其他公開文件所載的所有資料。這些風險因素中的每一個,以及我們目前所不知道或我們認為不重要的額外風險,都可能對我們的業務、經營業績、增長前景或財務狀況,以及我們普通股的交易價格產生不利影響,在這種情況下,你可能會損失全部或部分投資。
與資本要求和財務狀況有關的風險
自成立以來,我們蒙受了重大損失,預計在可預見的未來,我們將繼續遭受損失,這使我們難以評估未來的生存能力。
我們是一家臨牀開發階段的生物製藥公司,自從我們開始運營以來,我們一直沒有盈利,而且可能永遠無法實現盈利。此外,我們作為一個組織的歷史有限,還沒有表現出成功克服公司在新的和迅速發展的領域中經常遇到的許多風險和不確定因素的能力,特別是在生物製藥業。藥物開發是一項高度投機的事業,涉及很大程度的風險。到目前為止,我們還沒有獲得任何產品候選產品的監管批准,也沒有將任何產品候選產品商業化,也沒有產生任何產品收益。我們已經投入了大量的資源用於研究和開發,以及與我們正在進行的臨牀試驗和操作相關的其他開支,此外,我們還獲得了產品候選人。
在截至2020年3月31日的三個月中,我們淨虧損1,540萬美元,用於經營活動的淨現金為1,310萬美元。截至2020年3月31日,我們的現金、現金等價物和短期投資證券約為1.05億美元,營運資本約為1億美元。截至2020年3月31日,我們的累計赤字為2.233億美元。我們預計,在未來幾年裏,隨着我們尋求通過臨牀開發、全球監管批准和商業化來推動產品候選產品的推廣,我們預計將繼續遭受巨大的運營虧損。除非,我們的產品候選人獲得FDA或另一家監管機構的批准併成功銷售,否則我們將無法從運營中獲得收入,或者我們將達成一項協議,提供許可收入或其他與合作有關的資金,這是我們可能無法實現的結果。鑑於冠狀病毒全球大流行所造成的重大不確定性,我們也在不斷和嚴格地審查我們的流動性和預期的資本需求。
我們將需要額外的資金以獲得對Molgradex、Apulmiq和AeroVanc的監管批准,如果不能以可接受的條件獲得這一必要的資金,或根本不可能迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發工作或其他業務。
自我們的Aravas子公司於2007年成立以來,我們的大部分資源都用於開發和收購我們的產品候選者Molgradex、Apulmiq和AeroVanc。根據我們目前的運營計劃,我們相信我們現有的資本資源將足以為我們計劃中的2022年業務提供資金。然而,我們可能會籌集更多的資金,包括通過我們的“在市場上提供”計劃來資助新的研究,包括APAP中的Molgradex額外的第三階段和Apulmiq、項目或收購的第三階段,或者解決我們現有發展計劃中的變化。我們無法合理肯定地估計成功完成產品候選產品的開發和商業化所需的實際數額,也無法確定我們是否能夠以合理的條件或根本不可能籌集到所需的資金。
在可預見的未來,我們的資本需求將在很大程度上取決於我們在發展項目上的支出,而且可能會大幅增加。我們的發展方案的未來支出受到許多不確定因素的影響,將取決於許多因素,而且可能由於許多因素而大幅增加,其中包括:
|
• |
我們的藥物開發項目的數量、規模、複雜性、結果和時間; |
|
• |
我們可能建立的任何合作或其他戰略安排的時間和條件; |
|
• |
證明我們產品候選產品的安全性和有效性的可接受證據所需的臨牀和非臨牀研究的數量; |
31
|
• |
護理標準的改變可能會增加我們臨牀研究的規模和複雜性; |
|
• |
在每個臨牀研究中參與的病人人數、註冊率和隨機與可評價患者的比率; |
|
• |
鑑於孤兒或超孤兒適應症的患者數量有限,能夠找到病人蔘與研究的能力; |
|
• |
每項研究的場地數目、地點和起始率; |
|
• |
病人的治療時間和隨訪時間; |
|
• |
監管機構可能要求的額外安全監測或其他營銷後研究的可能性; |
|
• |
生產臨牀試驗材料和商業產品的時間和成本,包括工藝開發和規模活動,以及進行穩定性研究,可持續數年; |
|
• |
為滿足FDA的要求和/或商業需要,確保藥品產品、部件或交付裝置的替代製造商或供應商的困難程度和成本; |
|
• |
獲得監管批准的成本、要求、時間安排和能力; |
|
• |
我們增加勞動力的程度,以及招聘、培訓和激勵新僱員所涉及的成本; |
|
• |
與開發、獲取和(或)承包銷售、營銷和分銷能力、供應鏈管理能力和監管合規能力有關的成本,如果我們獲得對產品候選產品的監管批准並在沒有合作伙伴的情況下將其商業化; |
|
• |
評估競爭技術和市場發展所涉及的成本,或在這種競爭情況下的銷售損失; |
|
• |
設立、執行或維護專利權利和其他所有權所涉及的費用; |
|
• |
冠狀病毒的範圍和傳播造成的負面影響。 |
當我們需要額外的資本時,我們可能無法以我們可以接受的或完全可以接受的條件獲得額外的資本。如果我們沒有及時獲得足夠的資金,我們將被要求推遲、限制、減少或終止我們的銷售和銷售能力、製造或分銷能力、開發活動、為使我們的產品候選產品商業化所必需的其他活動,或進行臨牀前或臨牀研究。
如果我們通過營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金,我們可能不得不放棄某些寶貴的權利給我們的產品候選者、技術、未來的收入來源或研究項目,或者以對我們不利的條件授予許可。如果我們通過公開或私人股本發行籌集更多的資金,我們的股東的所有權將被稀釋,任何新的股權證券的條款都可能對我們的普通股享有優先權利。特別是,由於我們普通股的每股價格,任何出售我們的股權證券,以籌集大量資金,將導致我們的股東大量的所有權稀釋。如果我們通過債務融資籌集更多資本,則可能受到限制或限制我們採取具體行動的能力的限制,例如增加債務或進行資本支出,或受特定財務比率的限制,其中任何一項都可能限制我們開發和商業化產品候選產品或經營業務的能力。
我們未來的任何收購都可能擾亂我們的業務,損害我們的財務狀況。
我們希望不時評估對互補業務、產品或技術的潛在戰略收購,此外,我們還希望評估合資企業、許可機會和其他合作項目。我們可能無法確定合適的收購候選人或戰略合作伙伴,或成功談判、融資或整合任何企業、產品或技術的收購。此外,任何合作項目的任何收購和管理的整合可能會使我們的管理層的時間和資源從我們的核心業務中轉移,並擾亂我們的業務。我們追求的任何現金收購都會減少我們可以用於其他用途的資金。任何使用我們股票的收購都會削弱我們股東的所有權利益。
如果我們為了執行我們的商業戰略而進行公司、產品或技術的收購,我們可能需要籌集更多的資金。我們將來可透過一個或多個可供我們使用的融資工具籌集額外資本,包括(I)新的合作協議;(Ii)擴大或修訂現有的合作關係;(Iii)私人融資;(Iv)其他股權或債務融資;(V)將資產貨幣化;及(或)(Vi)公開發行證券。
32
例如,我們最近獲得了開發Apulmiq的權利,這將要求我們增加我們的勞動力,以管理所需的發展活動。如果我們需要在未來籌集更多的資金,它可能無法在所需的時間內以優惠的融資條件獲得,或者根本無法獲得。如果在需要時不能以優惠條件獲得額外資金,我們將被要求以不利條件籌集資金,或通過調整業務結構或推遲戰略業務行動來大幅度減少運營費用。如果我們通過公開發行證券或股票來籌集更多的資金,可能會發行大量的額外股票,這可能會對我們的股價產生負面影響,而這些額外的股份會削弱我們目前投資者的所有權利益。
我們的貸款協議載有可能對我們的業務造成不利影響的契約;如果不遵守這些契約,我們的未償債務就會立即到期或加速本金的償付。
2017年4月28日,我們簽訂了一項貸款和安全協議,隨後於2017年10月31日、2018年12月4日和2020年1月31日由我們共同借款者和硅谷銀行(“經修訂的貸款協議”)修訂。經修訂的“貸款協定”包括若干限制性公約,包括限制增加債務、進行投資、給予留置權、處置資產、支付股息、贖回或回購股本,但有某些例外。總的來説,這些契約可能限制我們通過收購或從事其他交易來擴大業務的能力。此外,經修訂的貸款協議還包括一些契約,除其他外,要求我們提供財務報表,遵守所有法律,繳納所有税款,維持保險,並滿足一個基於股權的里程碑。如果我們不能遵守這些公約,修訂後的貸款協議下的未償還貸款便會即時到期應付,對我們的流動資金、財務狀況、經營業績、業務和前景都會造成重大的不良影響,令我們的普通股價格下跌。此外,如果到2021年3月31日,我們還沒有一個正在進行的第三階段或第四階段臨牀試驗來評估其用於治療APAP的Molgradex產品,而第一位患者已經服用了該產品,則利息期將結束,本金加利息將在2021年4月1日起的24個月內分期支付。
我們有重大的知識產權和開發,未來的知識產權和開發的損害可能會對我們未來的財務狀況和經營結果產生重大的不利影響。在截至2019年12月31日的一年中,我們的商譽完全受損。
截至2020年3月31日,我們已進行了約1 090萬美元的知識產權研究和開發。這些無形資產以前已被減值,每當發生事件或情況發生變化,表明此類資產的賬面金額可能無法收回時,這些無形資產仍將接受額外的減值分析。如果我們有商譽,我們每年都要測試我們的商譽和知識產權,如果某一事件或情況的變化表明資產可能受損,我們就會更頻繁地檢測我們的商譽。如果確認了減值,我們將被要求將減值費用記錄在我們精簡的綜合經營報表和綜合損失表中。鉅額減值費用可能會對我們的財務狀況和運營結果產生重大負面影響。根據會計政策,我們將繼續評估無形資產的潛在減值。
導致損傷的事件很難預測,也是製藥業固有的風險。一些可能導致我們的商譽和知識產權受損的潛在風險包括:負面的臨牀研究結果、不利的監管發展、延遲或未能獲得監管批准、額外的開發成本、我們使用或開發產品候選產品的方式的改變、競爭、比預期更早的排他性損失、定價壓力、更高的運營成本、税法的變化、第三方願意為我們的知識產權研發或類似資產支付低於我們的知識產權與開發的賬面價值的價格,以及其他市場和經濟環境的變化或趨勢,如冠狀病毒全球大流行的最終範圍和規模。事件或情況的變化可能導致我們的知識產權的重大減值費用在未來,這可能會對我們的財務狀況和經營結果產生重大的不利影響。
與我們的業務戰略和業務相關的風險
我們在很大程度上依賴於我們的產品候選產品Molgradex、Apulmiq和AeroVanc的臨牀、監管和商業成功。臨牀藥物開發涉及漫長而昂貴的過程,結果不確定,早期研究和試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果,我們的臨牀試驗可能無法充分證明我們產品候選產品的安全性和有效性,使監管當局滿意。
我們公司的成功取決於我們是否有能力推進Molgradex的臨牀發展,以治療APAP患者,治療非CF和CF患者的NTM肺部感染,Apulmiq治療NCFB,AeroVanc治療CF患者肺部MRSA感染。
33
被命名為Impala的Molgradex第三期治療APAP的臨牀研究結果已於2019年6月12日公佈。與安慰劑相比,這項研究沒有達到肺泡動脈氧梯度(A-aDO2)的主要終點。持續治療臂(Molgradex 300 g,每日一次,持續24周)確實顯示出12.1 mmHg的改善,類似於在先前發表的研究中觀察到的結果,但也看到了比預期更大的安慰劑效應(8.8 mmHg改善)。然而,來自Impala的結果顯示,在兩個次級終點上有統計學意義的改善:聖喬治呼吸問卷(SGRQ)和肺一氧化碳擴散能力(DLCO)。另外兩個次級終點在數值上有利於Molgradex的連續給藥臂,但沒有統計學意義(6分鐘步行距離和整個肺灌洗時間),而不良事件頻率在治療臂和安慰劑之間相似。
2019年10月1日,我們收到了FDA就APAP的Molgradex開發計劃舉行的C類會議的書面答覆,以及Impala研究的結果,其中FDA表示,C型會議簡報包中提供的數據沒有提供足夠的證據證明其有效性和安全性。
在2019年12月23日,FDA批准了Molgradex治療APAP的突破療法,這一過程旨在加速開發和審查旨在治療嚴重疾病的藥物,初步的臨牀證據表明,該藥物可能比臨牀上重要的端點上的現有療法有很大的改進。因此,我們正在努力為我們的Molgradex開發計劃確定下一步,重點是第三階段研究的範圍和設計。目前尚不清楚這項額外的第三階段研究的時間和費用以及成功的可能性。
在2020年3月12日,我們宣佈了我們的第2a階段的一線微生物學結果,探索性的,開放的,非對照的臨牀研究,評估Molgradex治療不受CF影響的患者的NTM肺部感染,被指定為Optima。
由於冠狀病毒流行,並出於對CF患者和臨牀研究人員的高度警惕,我們宣佈終止對AeroVanc的第三階段研究的註冊,以治療被指定為有效的CF患者的持續MRSA肺部感染,並於2020年3月30日終止使用Molgradex治療被指定為ECORE的CF患者使用Molgradex治療NTM的第2a期研究。由於病人的安全處於決定的最前沿,並根據FDA制定的指導方針,將作出努力,儘可能允許登記的病人繼續進行研究治療和現場訪問。這項有益研究的最高結果預計將於2021年初公佈。
臨牀試驗費用昂貴,可能需要許多年才能完成,其結果本身就不確定。我們的一個或多個臨牀試驗的失敗可以在臨牀試驗過程中的任何時候發生,正如我們最近的Impala研究結果所證明的那樣。我們的候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。藥物在臨牀試驗中的失敗率很高,在臨牀試驗的後期階段,儘管經過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展,但在臨牀試驗的後期可能無法顯示所需的安全性和有效性。由於缺乏療效或不良的安全狀況,製藥行業的一些公司在高級臨牀試驗中遭遇重大挫折,儘管先前的臨牀試驗取得了可喜的結果,但我們不能肯定我們不會面臨類似的挫折。即使我們的臨牀試驗已經完成,結果也不足以為我們的產品候選人獲得監管批准。
考慮到我們的產品候選產品的發展性質,我們面臨着發起、完成和取得目前和未來臨牀試驗的積極成果的風險,包括:
|
• |
臨牀試驗實施、報名和完成緩慢; |
|
• |
不能在臨牀試驗中登記足夠的病人; |
|
• |
病人依從性低,遵守劑量和報告要求,例如,不完全報告臨牀試驗中病人報告的結果或漏報劑量; |
|
• |
臨牀試驗缺乏安全性和有效性; |
|
• |
因製劑、工藝開發或製造活動的延誤而延誤藥品和設備部件的生產; |
|
• |
根據對配方的改變和/或對規章要求的改變,對額外的非臨牀或臨牀研究的要求;以及 |
|
• |
根據不確定或否定的臨牀結果或市場變化、護理標準和/或監管要求,對額外臨牀研究的要求。 |
34
如果我們成功地為我們的產品候選人完成了必要的臨牀試驗,我們的成功將面臨與獲得監管批准、產品發佈和商業化相關的風險,包括:
|
• |
FDA拒絕我們的新藥物申請(“NDA”)和生物製劑許可證申請(BLA)為我們的產品候選人; |
|
• |
歐盟、日本和其他市場的監管拒絕; |
|
• |
在監管審查和/或對額外化學、製造和控制、非臨牀研究或臨牀研究的要求方面的延遲,導致在美國和其他市場上的產品候選產品的營銷審批和隨後商業化的成本增加和/或延遲; |
|
• |
無法持續地製造藥品和運載裝置的商業供應,導致市場發展緩慢和收入下降; |
|
• |
由於: |
|
• |
我們未來的銷售機構或潛在的商業化合作夥伴無法有效地銷售產品候選人; |
|
• |
我們在教育醫生和病人有關產品候選人的好處、管理和使用方面缺乏成功; |
|
• |
其他產品或治療的可得性、感知優勢、相對成本、相對安全性和相對有效性; |
|
• |
病人對候選產品的需求較低;及 |
|
• |
處方覆蓋率低,產品報銷不足; |
|
• |
我們不能在我們的產品候選者中強制執行我們的知識產權;以及 |
|
• |
經批准後,降低產品候選產品的安全性。 |
這些臨牀、法規和商業事項中有許多是我們無法控制的,而且還會受到本“風險因素”一節其他部分所述的其他風險的影響。因此,我們不能保證通過最終臨牀開發,我們將能夠進一步推進我們的產品候選產品,或者獲得監管機構的批准,商業化,或者從他們那裏獲得可觀的收入。如果我們不能這樣做,或在這樣做時被嚴重拖延,我們的業務將受到重大損害。
如果我們不能吸引和留住高級管理人員和關鍵的科學人員,我們可能無法成功地開發和商業化我們的產品候選人。
歷史上,我們的員工數量有限,他們管理着大多數開發活動的第三方。機構知識集中在少數僱員身上。我們的成功取決於我們吸引、留住和激勵高素質管理、臨牀和科學人員的持續能力。我們未來的成功在很大程度上取決於我們的高級管理層以及我們的高級科學家和其他高級管理團隊成員的貢獻。這些人中的任何一個人如果失去服務,他們都會隨心所欲地與我們達成僱傭安排,這可能會延誤或阻止我們的產品管道的成功開發,或阻止我們計劃中的臨牀試驗的完成,或使我們的產品候選人商業化。
更換關鍵員工可能是一個困難、昂貴和曠日持久的過程,我們可能沒有其他有能力在關鍵員工離職時承擔所有責任的人員。過渡時期很難管理,可能會對我們的業務造成幹擾。此外,其他公司和組織可能會對人才進行激烈的競爭。與我們競爭的其他公司和組織可能擁有比我們更多的財政和其他資源以及不同的風險狀況,以及成功發展和商業化的歷史。如果我們不能按需要吸引和留住技術人員,我們可能無法實現我們的發展和其他目標。
此外,我們的業務的成功將取決於我們是否有能力發展和保持與受尊敬的服務供應商和行業領先的顧問和顧問的關係。如果我們不能根據需要發展和保持這種關係,我們開發和商業化產品候選人的速度和成功可能是有限的。此外,我們的外包戰略,包括聘請花費大量時間管理關鍵職能領域的顧問,可能會使我們受到勞動法律法規的監督,這可能會轉移管理時間和注意力,並對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
全球流行的冠狀病毒要求我們調整我們的行動,例如使僱員能夠遠程工作,這可能影響他們的就業滿意度或生產力。
35
我們沒有,也沒有建立商業製造設施的計劃。我們完全依賴第三方來製造和供應我們的臨牀試驗藥品和遞送設備用品,如果批准的話,商業產品的材料。失去任何這些供應商,或供應商未能以商業上可接受的條件及時向我們提供足夠的臨牀試驗或商業產品材料,或根本損害我們的業務。
我們外包生產我們的產品候選人,不打算建立我們自己的生產設施。為了製造我們的產品候選產品,我們在合同製造機構(“CMO”)做了許多定製的修改,使我們高度依賴這些CMO。對於臨牀和商業用品,如果獲得批准,我們與第三方CMO就藥品、成品、藥物輸送裝置和我們產品候選產品的其他必要部件達成供應協議。雖然我們已經與許多第三方的CMOs簽訂了長期的商業供應協議,但我們需要與幾個重要的CMOs談判商業供應協議,而且我們可能無法就可接受的條款達成協議。此外,我們還依靠這些第三方開展或協助我們開展關鍵的製造開發活動,包括設備資格鑑定、開發和驗證方法、確定關鍵工藝參數、釋放元件材料和進行穩定性測試等。如果這些第三方由於技術、財政或其他原因而無法及時完成任務,我們可能無法獲得臨牀試驗材料,或獲得批准的商業供應材料,這可能會推遲我們臨牀研究的啟動、進行或完成,或阻止我們有足夠的商業供應材料出售,這將對我們的業務產生材料和不利影響。例如,當前全球流行冠狀病毒的影響正在迅速演變。大流行在多大程度上影響我們為我們的產品和產品的開發和商業化採購足夠的供應的能力將取決於冠狀病毒傳播的嚴重程度和持續時間。, 以及為遏制這一流行病或治療其影響而採取的行動。
我們的臨牀試驗材料的所有制造商,如果獲得批准,商業產品,包括藥物製造商,必須遵守cGMP要求由FDA通過其設施檢查計劃和適用的要求,外國監管機構。這些要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文件的維護。我們的臨牀試驗材料的製造商可能無法遵守這些cGMP要求和其他FDA,州和外國的監管要求。雖然我們和我們的代表通常監督和審計我們的製造商的系統,但我們不能完全控制他們對這些法規的遵守情況。雖然維護cgmp合規的責任由我們和第三方製造商共同承擔,但我們對我們的供應鏈和遵守監管標準負有最終責任。不遵守這些要求可能導致罰款和民事處罰、暫停生產、暫停或延遲或未能獲得產品批准、產品扣押或召回或撤回產品批准。
目前,我們沒有替代供應商支持我們的主要供應商的臨牀試驗材料,或,如果批准,商業供應材料。與其他供應商的確認和討論可能會曠日持久和(或)不成功,或者這些新供應商可能無法產生與目前生產材料的主要供應商相同的結果。因此,如果我們的主要供應商無法或不願意執行他們所要求的活動,我們可能會在提供臨牀試驗材料和最終用於商業銷售的產品方面經歷長期的拖延或中斷,這將對我們的開發計劃、商業活動、經營結果和財務狀況產生重大和不利的影響。此外,FDA或美國以外的監管機構可能要求,在批准藥品產品在美國或國外銷售之前,我們必須有一家替代製造商,並且在批准NDA或BLA之前確保此類替代製造商的安全,可能會在批准NDA或BLA之前帶來相當多的額外時間和成本。
任何新的成品或其成分材料的製造商或供應商,包括藥物物質和交付裝置,都必須符合適用的管理要求,並需要根據適用的知識產權法,對我們所要求的製造這種產品或成分的方法擁有足夠的權利。fda或外國監管機構可能要求我們進行額外的臨牀研究,收集穩定性數據,並提供關於任何新供應商的額外信息,或在經過驗證的生產過程中進行更改,包括擴大生產,然後我們才能分發來自該製造商或供應商的產品或修改後的流程。例如,如果我們聘請第三方(而不是我們現有的CMO)為今後的臨牀試驗或商業銷售提供藥物或藥物產品,FDA或美國以外的監管當局可能要求我們進行額外的臨牀和非臨牀研究,以確保我們目前的CMO生產的藥物或藥物產品與新供應商生產的藥物或藥物產品具有可比性。更換供應商或設備對像我們這樣的吸入性產品公司尤其具有挑戰性,因為任何改變都可能改變藥物產品的性能。
製藥產品的製造需要大量的專門知識和資本投資,包括開發先進的製造技術和過程控制。製藥產品的製造商在生產中經常遇到困難,特別是在擴大初期生產方面.這些問題包括生產成本和產量的困難,質量控制,包括產品候選和質量保證測試的穩定性,以及合格人員的短缺。我們的一些產品候選產品尚未按我們認為的規模生產,我們認為這將是最大限度地提高其商業價值所必需的,因此,我們在擴大生產方面可能會遇到困難,而且可能無法及時或完全成功地完成這一努力。此外,FDA或其他監管機構可能會在我們擴大初始生產能力時施加額外的要求,這可能會推遲我們的規模活動和/或增加開支。
36
如果我們的製造商遇到上述任何困難,或未能履行合同義務,或由於資本限制而延誤簽訂商業供應協議,我們可能沒有足夠的材料支持正在進行的和/或計劃中的臨牀研究,或滿足商業需求,如果獲得批准。此外,任何延遲或中斷供應必要或有用的材料,以製造我們的產品候選產品,都可能推遲完成我們的臨牀研究,增加與我們的開發計劃有關的成本,並根據延遲時間,要求我們以大量額外費用開始新的臨牀研究,或完全終止研究。商業產品供應的延誤或中斷可能導致銷售成本增加和銷售損失。我們不能保證我們的臨牀試驗材料或商業產品的製造或質量控制問題不會出現,如果獲得批准,或者第三方製造商將能夠保持必要的政府許可證和批准繼續生產這種臨牀試驗材料或商業產品(視情況而定)。此外,Molgradex和AeroVanc目前完全或部分在美國以外生產,因此,由於航運或海關困難或地區不穩定,我們可能會遇到供應中斷。此外,貨幣波動、航運成本或進口關税的變化可能會對銷售商品的成本產生不利影響。上述任何因素都可能導致我們延遲或暫停預期或正在進行的試驗、監管提交或產品候選產品的商業化,從而導致更高的成本。, 或者導致我們的產品無法有效的商業化。我們依賴第三方來製造我們的臨牀試驗材料,這可能會對我們未來的成本以及我們在及時和競爭的基礎上開發和商業化我們的產品的能力產生不利的影響。
我們在很大程度上依賴第三方來進行我們的非臨牀測試和臨牀研究以及我們開發項目的其他方面,如果這些第三方不能令人滿意地履行他們的合同義務或未達到預期的最後期限,我們的產品候選產品的開發可能會受到不利的影響。
我們不僱用人員或擁有必要的設施來進行與我們的項目相關的許多活動。我們聘請顧問、顧問、合同研究機構(“CRO”)、CMOs和其他人員協助設計和進行非臨牀和臨牀研究,以解釋這些研究的結果和管理活動,我們希望繼續外包所有或大量此類活動。因此,我們的開發計劃的許多重要方面現在和將來都不受我們的直接控制,我們的第三方服務提供商可能不會按照我們的要求或預期執行他們的活動,包括維護良好的臨牀實踐(“gcp”)、良好的實驗室實踐(“glp”)和cgmp合規,這些最終都是我們確保的責任。此外,這些第三方可能不像我們自己的員工那樣致力於我們項目的成功,因此,也不可能像我們自己的員工那樣,在完成項目或解決問題上投入同樣的時間、周到或創造性。如果我們無法成功地管理第三方服務提供商的業績,我們的業務可能會受到不利影響。
我們從事臨牀研究的CRO在進行研究,包括收集和分析研究數據方面發揮着重要作用,我們很可能將依靠CRO和臨牀研究人員來進行未來的臨牀研究,並協助分析已完成的研究的數據,併為我們的產品候選者制定監管策略。在與我們簽訂合同的CRO工作的個人,以及在我們進行研究的地點的調查人員,都不是我們的僱員,我們對他們用於項目的資源的數量和時間控制有限。此外,我們的CRO可能因多種原因而受到商業或勞動力中斷的影響,包括冠狀病毒或其他傳染病的爆發,他們和我們對此的控制有限。如果我們的CRO、研究人員和/或第三方贊助商沒有投入足夠的時間和資源對我們的產品候選人進行研究,如果我們和/或我們的CRO不符合所有的GLP和GCP的監管和合同要求,或者如果他們的表現不合格,我們可能會延遲這些研究的開始和/或完成,提交管理審批申請,監管批准,以及我們的產品候選產品的商業化。CRO不履行對我們的義務可能會對我們的產品候選人的發展產生不利影響。
此外,我們聘用的CRO可能與其他商業實體有關係,其中一些可能與我們競爭。通過有意或無意的手段,我們的競爭對手可能從我們的項目中吸取教訓,最終可能損害我們的競爭地位。此外,如果CRO未能在臨牀研究中適當地或根本不執行我們的活動,我們可能無法以可接受的條件、及時或根本不能夠與替代CRO作出安排。轉換CRO可能會增加成本,轉移管理時間和注意力。此外,在新的CRO開始工作之前,可能會有一個過渡時期。這些挑戰可能導致我們臨牀研究的開始或完成延遲,這可能對我們實現我們期望的和/或宣佈的發展時間表的能力產生重大影響,並對我們的業務和財務狀況產生重大的不利影響。此外,冠狀病毒全球大流行可能對我們的產品候選產品的開發和商業化構成重大風險,因為我們的第三方服務提供商、製造商和供應商正在經歷各種限制和挑戰,這些限制和挑戰可能對我們的供應鏈和我們的發展進程產生負面影響。
37
我們目前的營銷能力有限,沒有銷售機構。如果我們不能建立我們自己或通過第三方的銷售和營銷能力,我們將無法成功地商業化我們的產品,如果批准,或創造產品收入。
要使我們的產品商業化,如果我們試圖進入美國和其他地區,我們必須建立我們的營銷、銷售、管理和其他非技術能力,或者與第三方作出安排來提供這些服務,我們可能無法做到這一點。如果我們的產品獲得監管機構的批准,我們希望通過一支專注的、專門的銷售隊伍在美國銷售此類產品,這將是昂貴和耗時的。在體制上,我們在醫藥產品的營銷和銷售方面沒有經驗,在建立和管理銷售組織方面存在重大風險,包括我們僱用、留住和激勵合格個人、產生足夠的銷售領導、向銷售和營銷人員提供充分培訓以及有效管理地理分散的銷售和營銷團隊的能力。在美國之外,我們可以考慮合作安排。如果我們不能以可以接受的條件達成這樣的安排,我們可能無法在某些市場上成功地將我們的產品商業化。任何在開發我們的內部銷售、營銷和分銷能力方面的失敗或延誤都會對我們產品的商業化產生不利影響。如果我們不能成功地將我們的產品商業化,無論是靠我們自己,還是通過與一個或多個第三方的合作,我們未來的產品收入將受到損失,我們將遭受重大的額外損失。
為了建立一個銷售和營銷基礎設施,並擴大我們的製造能力,我們將需要擴大我們的組織的規模,我們可能會在管理這種增長方面遇到困難。
截至2020年5月7日,我們有42名全職員工,包括30名從事研發的員工.隨着我們通過開發過程和商業化推進我們的產品候選人,我們將需要繼續擴大我們的開發、管理、質量、管理、銷售和營銷、業務、財務和其他資源,以管理我們的業務和臨牀試驗,繼續我們的開發活動,並在獲得批准後使我們的產品候選人商業化。隨着業務的擴展,我們希望我們將需要管理與各種製造商和合作夥伴、供應商和其他組織的額外關係。
由於我們有限的財政資源和有限的管理經驗,在這樣的預期增長,我們可能無法有效地維持或管理我們的業務擴展,或招聘和培訓更多的合格人員。此外,我們業務的實際擴大可能會導致大量費用,並可能轉移我們管理層的注意力和資源。任何無法管理增長的行為都可能延誤我們的發展和戰略目標的實現,或擾亂我們的運營,這將對我們的業務、收入和運營結果產生重大影響。
我們的產品候選可能導致不良的副作用或不良事件,或具有其他特性,可能會延遲或阻止我們的臨牀開發,監管批准,或商業化。
由我們的產品候選人引起的不良副作用或不良事件可能會中斷、延遲或停止臨牀研究,並可能導致FDA或其他監管機構拒絕批准任何或所有的適應症,進而阻止我們將產品候選品商業化。臨牀發展面臨的一個重大挑戰是,早期研究中的病人羣體與後期研究中觀察到的病人羣體不同,後者需要更多的患者羣。例如,早期研究中的患者可能比大型研究中的患者更生病、更順從或更有動機。因此,在不同的研究中,療效或安全性結果可能有很大差異。AeroVanc早期研究中所見的高劑量副作用,如支氣管收縮或其他氣道刺激,可在較低劑量下大量出現,供以後的研究使用。另外,對於AeroVanc來説,雖然在第二階段的臨牀研究中沒有觀察到,但萬古黴素耐藥MRSA的出現可能發生在AeroVanc的較長劑量期,目前已在第三階段的臨牀研究中實施。如果出現這種或其他不良副作用,它們可能會阻止批准,這將對我們的業務產生實質性和不利的影響。
如果我們的任何產品候選人獲得市場認可,而我們或其他人隨後發現該產品所造成的不良副作用:
|
• |
管理當局可要求添加標籤説明,如“黑匣子”警告或禁忌; |
|
• |
監管部門可以撤銷對產品的批准; |
|
• |
我們可能需要改變產品的使用方式,進行額外的臨牀研究,或者改變產品的標籤;以及 |
|
• |
我們的名聲可能會受損。 |
任何這些事件都可能使我們無法獲得或維持市場對受影響產品的接受,或大幅度增加產品商業化的成本和費用,這反過來又可能推遲或阻止我們從其銷售中獲得大量收入。
38
我們可能無法在我們宣佈的時間框架內實現我們預計的發展目標。
我們為完成某些目標設定了目標,這些目標對於成功開發我們的產品候選人來説是非常重要的。這些事件的實際時間可能會因許多因素而有所不同,包括我們的非臨牀測試、臨牀研究、製造和監管活動的延遲或失敗,以及監管審批過程中固有的不確定性。我們不時地為完成我們的產品候選產品的臨牀研究的註冊或公佈數據而創建估計數。然而,預測入學率或從完成招生到公佈任何臨牀研究的數據都需要我們做出可能被證明是不正確的重要假設。舉個例子,由於冠狀病毒大流行,我們已經停止了對我們的有益和重新研究的註冊。我們的估計入學率和實際比率可能大相徑庭,完成任何臨牀研究所需的時間可能比我們估計的要長得多。這種延誤可能會對我們的財務狀況和業務結果產生不利影響。
即使我們完成了一項臨牀研究並取得了成功的結果,我們也可能無法在我們最初預期或宣佈的時間框架內實現我們的預期發展目標。如果產品候選產品的開發計劃比預期的範圍更廣、成本更高,我們可以確定相關的時間和成本在財務上是不合理的,因此,可能會停止某一特定指示或整個產品候選的開發。此外,即使一項研究確實取得了成功的結果,但在產品開發和/或對NDA或BLA的監管審查期間,可能會發生管理要求或政策方面的變化,這些變化涉及需要納入NDAs或BLAS的數據,而這些數據可能需要額外的研究,而這些研究可能需要花費很大的成本和時間。任何這些行動都可能被認為是負面的,這可能對我們的財政狀況產生不利影響。
此外,在整個開發過程中,我們必須向FDA和其他監管機構提供充分的保證,使我們能夠始終如一地開發和生產符合GLP、GCP、cGMP和其他監管標準的產品候選產品。如上文所述,我們依靠CMO生產臨牀和未來商業,我們的產品候選數量。如果未來fda或其他監管機構的檢查在這些第三方設施中發現cgmp合規缺陷,我們臨牀試驗材料或未來商業產品的生產可能會被中斷,可能導致我們的產品候選產品的開發或商業化出現重大延誤或失敗。
我們的僱員、獨立承包商和顧問、主要調查人員、CRO、CMOs和其他供應商以及任何未來的商業夥伴都可能從事不當行為或其他不當活動,包括不遵守監管標準和要求,這可能對我們造成重大責任並損害我們的聲譽。
我們面臨的風險是,我們的僱員、獨立承包商和顧問、主要調查人員、CRO、CMOs和其他供應商以及任何未來的商業夥伴可能從事欺詐行為或其他不當行為,包括故意不遵守FDA法規或類似外國監管機構的類似條例,向FDA或可比的外國監管機構提供準確信息,遵守cGMP或我們的標準所要求的製造標準,遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律和條例,以及類似的外國監管機構制定和實施的法規,並準確地報告財務信息或數據,或向其披露未經授權的活動。我們的僱員和其他服務提供者的不當行為,可能涉及不適當地使用臨牀試驗過程中獲得的信息,從而可能導致監管制裁,嚴重損害我們的聲譽。雖然我們已通過了一項商業行為和道德守則,但並不總是能夠查明和制止這種不當行為,我們為發現和防止這種行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或非管理的風險或損失,或保護我們不受政府調查或因不遵守這些法律或條例而採取的其他行動或訴訟。如果對他們採取任何此類行動,而且我們沒有成功地捍衞自己或維護我們的權利,這些行動可能對我們的業務和業務結果產生重大影響,包括處以鉅額罰款或其他制裁。例如,如果我們的製造夥伴之一被置於同意法令之下,我們生產臨牀或商業用品的能力可能會受到阻礙。
如果發生第三方計算機系統故障、對第三方系統的網絡攻擊或我們的網絡安全缺陷,我們的業務和業務就會受到影響。
我們依賴於信息技術(IT)系統,包括第三方“基於雲”的服務提供商,以保存財務記錄、維護實驗室數據、臨牀數據和公司記錄、與工作人員和外部人員進行溝通以及操作其他關鍵功能。這包括關鍵系統,如電子郵件、其他通信工具、電子文檔存儲庫和檔案。如果這些第三方信息技術提供商中的任何一個由於計算機病毒、未經授權的訪問、惡意軟件、自然災害、火災、恐怖主義、戰爭和電信故障、電力故障、網絡攻擊或互聯網上的網絡入侵而受到損害,那麼敏感的電子郵件或文件就可能被泄露或刪除。同樣,如果我們對互聯網的訪問受到損害,而且我們無法與第三方IT提供商建立聯繫,我們可能會引起業務中斷。安全漏洞或破壞的風險,特別是通過計算機黑客、外國政府或網絡恐怖分子的網絡攻擊或網絡入侵,隨着來自世界各地的企圖和入侵的數量、強度和複雜程度的增加而普遍增加。此外,我們依靠這些第三方來保護有關我們臨牀試驗中登記的員工和病人的重要機密個人資料。如果一個幹擾事件發生並導致第三方IT提供商的操作中斷,它可能會導致我們的藥物開發項目的中斷。例如,從已完成的、正在進行的或計劃中的臨牀試驗中丟失臨牀試驗數據可能會導致我們的監管審批工作出現延誤,並大大增加我們回收或複製數據的成本。如果任何干擾或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞,或不適當地披露機密或專有信息, 我們可能會承擔責任,我們的產品開發可能會被推遲或失敗。我們曾經並可能繼續經歷有人企圖破壞我們的安全,並企圖將惡意軟件引入我們的資訊科技系統;然而,據我們所知,至今為止,這類攻擊並沒有對我們造成任何物質上的損害。
39
我們不斷努力維護可靠的系統,以控制成本和改善我們的運作。我們的工作包括但不限於以下方面:防火牆、防病毒保護、修補程序、日誌監視器、存儲介質的非現場保留的常規備份、系統審核、數據分區和常規密碼修改。我們的內部IT系統環境繼續發展,隨着新威脅的出現,我們的業務策略和內部安全控制可能無法跟上。我們不能保證我們繼續加強我們的系統的努力將是成功的。
如果我們不遵守保護數據的法律和條例,我們可能會受到政府的執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟和/或不利的宣傳,這可能對我們的經營結果和業務產生不利影響,或者如果我們或我們的供應商不遵守適用的數據隱私權法律,包括探地雷達或CCPA,我們可能會受到政府的執法行動和對我們的重大懲罰,我們的業務可能受到不利的影響。
許多國家、國家和外國的法律和法規適用於個人資料的收集、使用、保留、保護、披露、轉移和其他處理。由於我們的丹麥子公司Savara APS,我們的臨牀試驗活動和在歐洲的業務,我們受歐盟的數據保護法,包括一般數據保護條例(“GDPR”)。GDPR於2018年5月25日生效,使歐盟對保護個人數據的要求變得更加嚴格,並加重了對不遵守規定的處罰。罰款可包括最高2000萬歐元的罰款,或佔全球年收入的4%,以較高的數額為準。因此,我們被要求實施更多的機制,以確保遵守新的歐盟數據保護規則,這可能導致我們承擔額外的費用。同樣,2018年6月,加州頒佈了2018年加州消費者隱私權法案(“CCPA”),並於2020年1月生效。除其他外,CCPA要求被覆蓋的公司向加州消費者提供新的信息披露,並賦予這些消費者選擇退出某些個人信息銷售的新權利。“刑事訴訟法”規定了對某些違反信息行為的法定損害賠償的私人訴訟權利。加州總檢察長已經根據“刑事訴訟法”提出了規定,但這些規定尚未最後確定。“刑事訴訟法”及其解釋和執行方面目前仍不清楚。此外,其他州已頒佈或提議立法,規範個人信息的收集、使用和銷售,這種制度可能與“探地雷達”或“民事訴訟法”不相容。我們可能需要實施更多的機制,以遵守“中華人民共和國行動綱領”或其他州法律。, 這可能很難實施,可能需要我們承擔額外的費用。如果我們或我們的供應商不遵守適用的數據保密法,包括GDPR,我們可能會受到政府的執法行動和對我們的重大處罰,我們的業務可能受到不利的影響。
我們的行動可能受到自然災害、戰爭、系統故障、恐怖主義、電信和電力故障或其他災難性事件或2019年冠狀病毒大流行等公共衞生危機的不利影響。
我們的公司總部位於美國得克薩斯州奧斯汀的單一商業設施中。我們在丹麥的一個商業設施中設有第二個辦事處,我們的許多產品開發人員都在那裏。重要的文件和記錄,包括我們的監管文件和其他產品候選記錄的副本,既位於安全的場外文件儲存設施,也存放在我們自己的設施中,我們依靠我們的設施繼續經營我們的業務。自然災害和其他災難性事件,如野火和其他火災、地震和長時間停電、恐怖襲擊、公共衞生危機或惡劣天氣狀況,都可能嚴重擾亂我們的行動,並造成額外的、計劃外的費用。作為一家資源有限的小公司,我們目前正在準備或實施一項正式的業務連續性或災後恢復計劃,任何自然災害或災難性事件都可能擾亂我們的業務運作,並導致我們的發展計劃受到挫折。即使我們相信我們有商業上合理的保險,但我們可能會遭受這些保險單所不包括或超過保險範圍的損失。
在2020年第一季度,世界衞生組織宣佈冠狀病毒大流行,嚴重擾亂了美國和國際的製造和供應鏈,並限制了美國、丹麥和許多其他國家的旅行。雖然目前的冠狀病毒大流行對我們的商業和財務結果的影響程度尚不確定,但持續和長期的公共衞生危機,如冠狀病毒大流行,可能對我們的業務、財務狀況和經營結果產生不利影響。由於冠狀病毒大流行,我們的產品候選產品的製造供應鏈可能會出現延誤,包括由於爆發而推遲為我們的某些臨牀研究採購材料,推遲臨牀試驗或招聘,或在更嚴重的情況下,我們的業務、財務狀況和經營結果可能會受到更嚴重的影響。鑑於這些情況的動態性質,很難預測冠狀病毒大流行對我們業務造成的任何業務中斷或潛在影響的持續時間。
與藥物開發和商業化有關的風險
我們依賴於我們的產品候選人的臨牀研究的成功完成,而在以前的臨牀研究中任何積極的結果都不能保證正在進行的或未來的臨牀研究是成功的。
製藥產品在質量、安全和功效方面受到嚴格的監管要求。像我們這樣的製造商有責任用大量的臨牀數據證明任何新藥的風險/效益是有利的。只有在成功地完成廣泛的藥物開發、非臨牀測試和臨牀研究之後,才能考慮對一種產品進行監管審批。
40
臨牀研究是昂貴的,難以設計和實施,它們可能需要很多年才能完成,結果本身是不確定的。儘管通過非臨牀試驗和初步臨牀研究取得了令人滿意的進展,但一種藥物產品在任何階段的測試中都可能無法顯示出積極的結果。臨牀發展的風險很大,因為後期臨牀研究是基於對早期研究數據的分析而設計和提供動力的,這些早期研究涉及較少的病人,而早期研究的結果主要是由一組有反應的病人推動的。此外,臨牀研究的中期結果並不一定能預測最終結果。此外,臨牀研究數據往往容易受到不同解釋的影響。醫療專業人員和/或監管機構可能分析或權衡與贊助公司不同的研究數據,從而導致產品候選產品的市場審批延遲或失敗。此外,多個調查地點可能缺乏標準化,這可能導致結果的多變性,從而影響對治療效果的評估。
如果我們授權獨立的第三方開發我們的產品候選人,或者允許這些第三方在臨牀研究中評估我們的產品候選人,我們可能對那些臨牀研究有有限的控制權。在第三方贊助的研究中發現的任何安全或效能問題都可能對我們或另一被許可方的產品開發和其監管批准的前景產生不利影響,即使來自該研究的數據會受到不同的解釋和分析。
有很大的風險,我們正在進行的和未來的臨牀研究,我們的產品候選人是不成功的。否定或不確定的結果可能導致FDA和其他監管機構要求我們重複或進行額外的臨牀研究,這可能會大大增加與該產品候選產品開發相關的時間和費用,或者使我們選擇停止一個或多個臨牀項目。例如,由於我們的黑斑羚的研究結果和來自FDA的相關通信,我們正計劃為治療APAP而對Molgradex進行額外的第三階段研究。如果不能完成產品候選產品的臨牀研究或臨牀研究的不成功結果,可能會對我們的業務產生重大的不利影響。
Molgradex、Apulmiq和AeroVanc已被FDA指定為孤兒藥物,Molgradex也在歐洲獲得了Orphan藥物的認證。雖然孤兒的指定提供了某些好處,但也存在相關的風險。
Molgradex在美國被FDA指定為Orphan藥物,在歐洲被EMA指定為治療APAP,Apulmiq在美國被FDA授予Orphan藥物,用於治療NCFB患者的肺部感染,AeroVanc在美國被FDA授予Orphan藥物,用於治療CF患者的MRSA肺部感染。孤兒藥物的指定不會縮短監管審查或減少獲得批准所需的臨牀數據要求。如果獲得對Molgradex、Apulmiq或AeroVanc各自適應症的市場批准,FDA將在7年內不批准具有相同活性成分的類似產品到Molgradex、Apulmiq或AeroVanc,而EMA在十年內將不會批准與Molgradex類似的產品,除非我們無法生產足夠的供應來滿足市場上或其他具有相同活性成分的類似產品的需求。在開發相關產品期間,具有相同有效成分和交付路線的同類產品候選品可能會被授予Orphan藥品名稱,但Orphan藥品專賣權僅授予第一批此類產品,這意味着競爭對手產品候選人有可能在我們面前獲得批准和Orphan藥品專賣權,從而阻止我們在競爭產品的排他性到期之前銷售我們的一個或多個產品候選產品。此外,孤兒藥物的地位將不會阻止競爭對手與不同的有效成分與我們的產品候選人競爭。如果由於競爭對手的Orphan藥品專賣,我們無法銷售一個或多個產品候選產品,這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
延遲開始和完成臨牀研究是常見的,並有許多原因。延遲對我們的產品候選產品的臨牀研究可能會增加整體開發成本,並危及我們獲得監管批准併成功地將任何經批准的產品商業化的能力。
臨牀測試通常是昂貴的,可能需要很多年才能完成,其結果本身就是不確定的。臨牀研究可能不能按時開始或按時完成,如果有的話。臨牀研究的開始和完成可能因各種原因而推遲,其中包括:
|
• |
無法籌集足夠的資金開展或繼續臨牀研究; |
|
• |
延遲獲得監管機構批准開始臨牀研究; |
|
• |
在與潛在的CRO、臨牀研究場所和調查人員確定並就可接受的條件達成協議方面的拖延,這些協議可以經過廣泛的談判,而且在不同的研究地點之間可能有很大的差異; |
|
• |
在未來國家獲得監管批准方面的拖延; |
|
• |
延遲獲得倫理委員會批准在預期地點進行臨牀研究; |
|
• |
在就生產和供應臨牀試驗材料以及在必要時與藥物管理設備達成可接受的條件與可能的商品管理組織或其他供應商達成協議方面出現延誤,而這些協議可以經過廣泛的談判才能達成; |
|
• |
延遲從我們的CMO和其他供應商生產或交付足夠數量的臨牀試驗材料或藥物輸送裝置,以便開始或繼續進行臨牀研究; |
|
• |
由於產品候選產品在使用或測試過程中出現的穩定性故障、過多的產品抱怨或其他故障而導致的產品召回而導致的延遲; |
41
|
• |
因過早失明或完整性問題而導致臨牀資料失效; |
|
• |
由於隨機或製造錯誤將活性藥物和安慰劑混為一談,導致臨牀數據失效; |
|
• |
我們的CRO、CMOs和其他第三方承包商在根據適用的政策和程序並按照商定的時間表制定程序和議定書或以其他方式開展活動方面的拖延; |
|
• |
延遲確定和僱用或酌情聘用更多的僱員或顧問,以協助管理與臨牀研究有關的活動; |
|
• |
推遲招募和登記個人參加臨牀研究,這在歷史上可能是對孤兒疾病的挑戰; |
|
• |
由於患者因副作用、併發障礙、難以遵守研究方案、與先前研究中不同的患者檔案有關的未知問題而退出臨牀研究而造成的延遲,例如納入AeroVanc第三階段研究所需的年齡限制降低等; |
|
• |
延遲病人完全參與臨牀研究,包括返回治療後隨訪; |
|
• |
由於研究地點退出試驗、為研究提供不充分的工作人員支助、向臨牀站點運送研究用品方面的問題、或其工作人員集中精力參加競爭同一病人羣體的研究而造成的延誤; |
|
• |
在研究地點檢查臨牀研究操作或發現與藥物有關的嚴重不良事件後,暫停在研究地點註冊,或由FDA或其他管理當局實施臨牀保留; |
|
• |
研究數據庫鎖定和分析無盲目性數據所需的質量控制/質量保證程序的延誤;以及 |
|
• |
臨牀研究數據統計分析中的延遲、不一致或負面結果。 |
患者登記是成功完成臨牀研究的一個重要組成部分,它受到許多因素的影響,包括研究人羣的規模和性質、患者與臨牀站點的接近程度、研究的資格標準、臨牀研究的設計、正在進行的與同一患者羣體競爭的研究以及臨牀醫生和病人對所研究藥物相對於現有替代方案的潛在優勢的看法,包括可能被認為對研究更有利或更重要的其他公司正在調查的療法、擔心被隨機使用安慰劑臂、以及護理標準的變化。完全註冊的挑戰可能會在孤兒的症狀中加劇,就像我們正在追求的那樣,合格的病人數量有限,而且缺乏必要的專業知識和經驗來進行我們的研究。此外,完成一項臨牀研究和(或)其結果可能會受到以下因素的不利影響:未能保留登記參加研究但因不良副作用而退出的患者、認為缺乏療效、相信他們正在服用安慰劑、由於個人原因、毫無理由地改善治療前的狀況、或未能返回或完成治療後隨訪的病人。2020年3月30日,由於冠狀病毒大流行,並出於對CF和臨牀研究人員的高度謹慎,我們宣佈,我們的第三階段效用和第二階段第二階段重新研究的報名已接近尾聲.由於病人的安全處於決定的最前沿,並根據FDA制定的指導方針,將作出努力,儘可能允許登記的病人繼續進行研究治療和現場訪問。不過, 冠狀病毒大流行可能導致我們臨牀試驗的進一步延誤,並對我們的業務、財務狀況和運營結果產生負面影響。
臨牀研究可能不能按時開始或在我們預期的時間框架內完成,而且由於各種原因,包括上述的一個或多個原因,其成本可能比我們預期的要高。成功完成臨牀研究所需的時間長短差別很大,很難準確預測。我們可能就完成臨牀研究的預期時間和/或臨牀研究結果的可用性發表聲明,但這些預測取決於許多重要的假設,而實際時間可能因各種原因而大不相同,包括病人入學率、準備原始研究數據以供分析、然後審查和分析數據所需的時間長度以及上述其他因素。如果我們在完成一項臨牀研究方面遇到延誤,如果一項臨牀研究被終止,或者沒有按照監管要求或研究協議進行研究導致安全和/或功效數據不足,我們的產品候選方的監管批准和/或商業前景可能會受到損害,我們產生產品收入的能力也會被推遲。此外,任何延誤完成我們的臨牀研究可能會增加我們的發展成本。此外,導致或導致臨牀研究的開始或完成延遲的許多因素在過去和將來可能最終導致拒絕對某一產品的候選產品進行監管批准。即使我們最終將產品的候選產品商業化,護理的標準可能已經改變,或在此期間可能已向市場推出了針對同樣跡象的其他療法,並可能對我們構成競爭性威脅,或減少對我們產品的需求。
42
臨牀研究非常昂貴,難以設計和實施,往往要花很多年才能完成,而且其結果本身就是不確定的。
用於人類的藥物產品的臨牀開發通常是非常昂貴的,需要很多年才能完成,並且在臨牀測試的任何階段都可能發生失敗。我們估計,我們的產品候選產品的臨牀開發需要幾年時間才能完成,但由於影響臨牀研究設計、時間和結果的各種因素,我們無法估計完成研究和開發、獲得監管批准和將所有產品候選產品商業化所需的確切資金。我們將需要大量的額外資金,以繼續推進我們的產品,按照目前的業務計劃。
在臨牀測試的任何階段失敗並不罕見,我們可能會遇到需要額外的、計劃外的研究或導致我們放棄臨牀開發計劃的問題。
此外,臨牀研究可能會被我們、IRB、數據安全監測委員會、FDA或其他監管機構暫停或終止,原因包括:
|
• |
缺乏足夠的資金繼續研究; |
|
• |
未按照規章要求或研究協議進行研究的; |
|
• |
由FDA或其他監管機構對臨牀研究操作或場所進行檢查,結果造成臨牀擱置; |
|
• |
意外安全問題,包括副作用;或 |
|
• |
政府規章或行政行為的變化。 |
與臨牀研究有關的政府法規和指南可能會發生變化,我們可能需要修改研究協議以反映這些變化,或者我們可能出於其他原因修改研究協議。修正案可能要求我們重新向IRBs提交協議,以便重新審查和批准,或與CRO、研究地點和調查人員重新談判條款,所有這些都可能對費用、時間安排或我們成功完成審判的能力產生不利影響。
任何研究新藥的監管審批程序都存在很大的不確定性,可能需要對我們的產品候選產品和相關的生產工藝進行大量的進一步測試和驗證,而且監管批准可能有條件、延遲或被拒絕,其中任何一種可能會延誤或阻止我們成功地推銷我們的產品候選人,並大大損害我們的業務。
藥品通常要經過嚴格的非臨牀檢驗和臨牀研究,以及FDA和外國監管機構授權的其他批准程序。各種聯邦和外國法規和條例也對製藥產品的製造、安全、標籤、儲存、記錄保存和銷售產生了或實質性的影響。獲得這些批准以及隨後遵守適當的美國和外國法規和條例的過程是耗時的,需要花費大量的資源。Molgradex目前正在進行第三階段的臨牀試驗。我們於2019年6月12日公佈了臨牀研究結果,沒有達到所有的統計目標和協議終點。2019年10月1日,我們收到了FDA關於APAP的Molgradex開發計劃的C類會議的書面答覆,以及Impala第三階段研究的結果,其中FDA表示,C型會議的簡報包中提供的數據沒有為治療APAP提供足夠的有效性和安全性證據。
在2019年12月23日,FDA向我們提供了關於批准突破性療法的通知,這是一個旨在加速開發和審查旨在治療嚴重疾病的藥物的過程,初步的臨牀證據表明,對於Molgradex治療APAP而言,該藥物可能比臨牀上具有重要意義的終點上的現有療法有很大的改進。因此,我們正在與FDA和EMA合作,為治療APAP的Molgradex開發項目確定額外的第三階段研究的範圍和設計。額外研究的範圍、動力、成本和時間目前尚不確定,但第三階段的額外研究將需要我們花費大量的額外資源,在市場批准之前大大延長臨牀開發的時間,並可能導致無法完成臨牀開發或獲得Molgradex治療APAP的監管批准。
43
我們目前正計劃在NCFB患者中進行一項新的第三階段的Apulmiq臨牀研究。Apulmiq的最初開發人員Aradigm根據ORBIT 4研究的結果以及ORBIT 2和ORBIT 3研究的支持性證據,於2017年7月向FDA提交了Apulmiq的NDA。2018年1月,ARadigm收到了林業發展局關於Apulmiq的NDA的完整回覆信(“CRL”),信中指出,林業發展局決定不能批准提交的NDA,並提供了重新提交所需的建議。關注的領域包括臨牀數據、人為因素驗證研究和產品質量。最重要的是,CRL中的建議包括一項額外的第三階段臨牀研究,該研究顯示對臨牀有意義的終點有顯著的治療效果。CRL還要求進行另一項人類因素研究,以證明產品包裝和使用説明是有效的,除其他外,CRL要求提供有關微生物學的更多產品質量信息和一份新的體外藥物釋放方法開發報告。我們現在計劃與FDA進行討論,討論CRL所涵蓋的主題,重點討論另一階段臨牀研究的設計和終點,這將支持Apulmiq重新提交NDA。雖然我們相信我們有一個新的第三階段研究的合理計劃,但我們不能保證我們能夠與FDA就可行的研究設計達成協議。例如,FDA可能要求我們使用終結點,這使得研究必須過大,或者使用一種治療時間過長的方法,這兩種方法都可能使一項新的研究變得不可行。如果我們成功地與fda就研究設計達成協議。, 我們不能保證我們能夠以積極的結果進行這項研究,並能夠重新提交“國家發展報告”。即使我們重新提交NDA,我們也可能無法獲得FDA批准的Apulmiq。例如,FDA可能要求我們完成進一步的臨牀或其他研究,這可能會進一步推遲或排除NDA的任何批准,並要求我們獲得大量的額外資金。
我們已經開始了AeroVanc的第三階段試驗,這一試驗的成功將需要FDA批准在美國銷售AeroVanc,以治療患有CF的個人持續的MRSA肺部感染。然而,由於冠狀病毒大流行,並出於對CF患者和臨牀研究人員的高度警惕,我們於2020年3月30日宣佈終止第三階段有效研究的註冊。由於病人的安全處於決定的最前沿,並根據FDA制定的指導方針,將作出努力,儘可能允許登記的病人繼續進行研究治療和現場訪問。雖然已經與FDA就第三階段的研究設計進行了重要的溝通,即使第三階段的臨牀研究達到了所有的統計目標和協議的終點,但FDA可能並不認為這些結果是可靠和令人信服的。此外,他們可能需要額外的臨牀研究和/或其他昂貴的研究,這可能需要我們花費大量的額外資源,並可以大大延長臨牀發展的時間之前,市場批准。此外,我們正在進行一項為期兩年的非臨牀致癌性的研究,這是FDA要求的。這項研究的結果將不會被知道,直到一個短時間之前,可能提交的NDA或BLA的AeroVanc。如果由於技術或其他原因無法完成致癌性研究,或者提供FDA確定有關的結果,這可能會導致獲得AeroVanc批准的延遲或失敗。
對於任何調查新藥,包括Molgradex、Apulmiq和AeroVanc,在監管審批過程中存在很大的不確定性。無論FDA或外國監管機構在藥品開發過程中提供何種指導,FDA或外國監管機構在決定是否接受NDA或BLA或同等的外國監管機構提交備案申請或(如果被接受)是否批准NDA或BLA時,保留完全的酌處權。除了臨牀研究數據外,NDA或BLA或市場授權申請的提交還有許多組件。例如,FDA或外國監管機構將審查保薦人的內部系統和流程,以及與其產品候選產品開發有關的CRO、CMO和其他供應商的系統和流程,包括與其臨牀研究和製造工藝有關的系統和流程。在接受NDA或BLA審查之前,或在批准NDA或BLA之前,FDA或外國監管機構可能要求我們提供額外的信息,這些信息可能需要大量的資源和時間來生成,並且不能保證我們的產品候選產品將被批准用於我們可能申請的任何指示。FDA或外國監管機構可能出於各種原因選擇不批准NDA或BLA,包括與安全或效能數據、製造控制或系統有關的決定,或該機構可能確定的與其產品候選產品開發有關的任何其他問題。即使一個或多個第三階段的臨牀研究成功地提供了研究藥物的有效性和安全性的有統計學意義的證據。, 林業發展局或外國監管機構可能不考慮從提交的研究中獲得的有效性和安全性數據,為得出有效性和/或安全性的結論提供足夠的科學支持,並且可能需要在批准銷售前進行一個或多個額外的第三階段或其他研究。如果出現這種情況,產品候選方的總體開發成本將大大增加,競爭對手可能會將產品推向市場,這可能會損害我們從產品候選方獲得收入的能力,甚至如果被競爭對手的Orphan藥品專賣所阻止,甚至尋求批准,這將對我們的業務、財務狀況和經營結果產生重大的不利影響。
此外,由於我們無法控制的原因,我們產品候選產品的開發和/或監管審批可能會被推遲。例如,美國聯邦政府的關閉或預算凍結,例如2018年1月和2018年12月至2019年1月期間發生的關閉或預算凍結,可能導致食品和藥物管理局的預算、僱員和業務大幅度減少,這可能導致反應時間變慢和審查期延長,可能會影響我們推進產品候選產品開發或獲得產品候選人監管批准的能力。此外,如果監管機構和行業專業人員正在花費大量和出乎意料的資源來應對疫情,那麼,在特別受冠狀病毒影響的地區,監管監督和行動可能會受到幹擾或拖延。
44
即使FDA或外國監管機構批准我們的產品候選產品,批准的條件或範圍也可能限制產品候選產品的成功商業化,並損害我們創造大量銷售收入的能力。例如,FDA可能會批准AeroVanc有年齡限制和/或治療持續時間限制的標籤申請,Molgradex對僅對現行護理標準沒有反應的患者使用的限制,或Apulmiq對僅限NCFB患者使用的限制,這些患者被特定細菌感染或最近有一定數量的惡化。他們可能將Molgradex、Alpumiq或AeroVanc的標籤限制在對哪些患者組在臨牀研究中有最有效反應的審查的基礎上,限定於一組患者。這種標籤限制可能是不可取的,並可能限制成功的商業化。fda或外國監管機構也只能根據昂貴的批准後非臨牀或臨牀研究的表現,或受到限制商業化的警告或禁忌症的表現,才能給予營銷許可。此外,即使獲得批准,我們的產品的製造工藝、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷和記錄保存也將受到廣泛和持續的監管要求的制約。這些要求包括提交安全和其他營銷後信息和報告、註冊和繼續遵守cgmp、gcp、國際統一條例會議和glp,這些是FDA或外國監管機構為所有臨牀開發和我們在批准後進行的任何臨牀研究執行的條例和指南。FDA或外國監管機構可能會決定撤銷批准,增加警告。, 或者縮小產品標籤中的認可指標,或者建立風險管理程序來限制我們產品的銷售。除其他外,這些行動可能源於安全問題,包括意外的副作用或藥物相互作用問題,或對濫用產品的擔憂。如果任何這些行動是在批准後發生的,我們可能不得不停止產品的商業化,限制我們的銷售和營銷努力,實施風險最小化程序和/或進行審批後的研究,這反過來可能導致大量的開支,延遲或限制我們創造銷售收入的能力。
在提交營銷申請之前,條例可能會被修改,這需要比目前預期的更高的障礙。這可能是由於藥品醜聞、召回或與我們的產品無關的政治環境造成的。
即使我們獲得了產品候選產品的監管批准,我們也可能面臨監管方面的困難,這些困難可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大和不利的影響。
即使獲得了初步的監管批准,作為初步批准的一個條件,fda或外國監管機構也可能對產品的指定用途或市場營銷施加重大限制,或者對可能代價高昂的批准後研究或營銷監督項目施加持續的要求,其中任何一項都會限制該產品的商業潛力。我們的產品候選者還將受到FDA有關生產過程,標籤,包裝,儲存,分銷,廣告,促銷,記錄保存,提交安全和其他有關產品的後市場信息的要求。例如,FDA可能要求對批准的藥品標籤進行修改,要求進行批准後的臨牀研究,並對某些藥物產品實行分配和使用限制。此外,經批准的產品、製造商和製造商的設施將受到持續的監管審查和定期檢查。如果發現了以前未知的產品問題,如意外的嚴重程度或頻率的不良事件,或產品生產設施的問題,FDA可能會對該產品或我們施加限制,包括要求從市場上撤出該產品。如果我們或我們的CMO不遵守適用的監管要求,監管機構可以:
|
• |
發出警告信或無名稱信件; |
|
• |
處以民事或刑事處罰; |
|
• |
暫停或者撤銷監管審批; |
|
• |
中止或終止任何正在進行的臨牀研究; |
|
• |
拒絕批准待批准的申請或者批准的補充申請; |
|
• |
將我們的產品排除在政府醫療保健計劃的報銷之外,包括醫療補助或醫療保險; |
|
• |
對我們或我們的CMO業務施加限制或肯定義務,包括昂貴的新制造要求; |
|
• |
關閉CMO的設施;或 |
|
• |
扣押、扣留產品或要求召回產品。 |
45
如果我們獲得監管批准的任何產品候選產品未能在醫學界、患者或第三方支付方中獲得市場的重大認可,我們從其銷售中獲得的收入將是有限的,我們的業務可能永遠無法實現盈利。
我們的成功在很大程度上將取決於我們的產品候選人,如果獲得批准,將被醫學界和病人接受,並由第三方付款人,包括政府付款人償還。我們的每一項認可產品(如有的話)的市場接受程度,會視乎多項因素而定,包括:
|
• |
我們產品的安全性和有效性在臨牀研究中得到了證明; |
|
• |
在醫療和病人社區接受我們的產品作為一種安全和有效的治療; |
|
• |
該產品的口味,易用性,或與交付裝置相關的特性; |
|
• |
我們的產品相對於替代療法所具有的優勢,包括任何不良副作用的發生率和嚴重程度以及治療費用; |
|
• |
批准我們產品的適應症; |
|
• |
產品認可標籤中的索賠或其他信息(包括限制或警告); |
|
• |
政府和其他第三方付款人的報銷和保險政策; |
|
• |
與替代療法相比,我們產品的定價和成本效益; |
|
• |
可供選擇的治療方法; |
|
• |
市場規模小於預期,原因是缺乏對罕見疾病的認識,或患有特定罕見疾病的患者人數少於預期; |
|
• |
由於臨牀醫生的知識和/或資源有限,診斷工作不當; |
|
• |
難以識別病人; |
|
• |
化學等價物或替代療法的標籤外替代的流行率;以及 |
|
• |
我們投入的資源,我們的產品營銷和限制,我們可以作出有關該產品的宣傳索賠。 |
我們無法合理準確地預測醫生、病人、醫療保險公司、健康維護機構或整個醫學界是否會接受或使用我們的任何產品,如果獲得批准。如果我們的產品候選人獲得批准,但沒有達到足夠的接受水平,我們可能無法產生足夠的收入成為或保持盈利。此外,我們教育醫學界和第三方付費者有關我們產品利益的努力可能需要大量資源,而且可能永遠不會成功。
如果我們確定某一產品候選人可能無法獲得足夠的市場接受,或者潛在的市場規模不足以證明在該項目上增加開支是合理的,我們可能會減少我們在開發和/或尋求對該產品候選人的監管批准的過程上的開支,同時我們評估是否以及在什麼時間內推進該項目。
即使我們獲得監管部門的批准,在美國銷售我們的一個或多個候選產品,我們也可能永遠得不到美國以外的產品的批准或商業化,這將限制我們充分發揮產品候選者的商業潛力的能力。
為了在美國以外的市場上銷售產品,我們必須建立和遵守其他國家對安全和效能的眾多不同的監管要求。批准程序因國家而異,可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期。在其他國家,獲得批准所需的時間通常不同於獲得FDA批准所需的時間。其他國家的監管審批過程可能包括上述有關美國FDA批准的所有風險,以及其他風險。一國的監管批准並不能確保另一國的監管批准,但一國未能獲得監管批准或拖延可能會對另一國的監管進程產生負面影響。沒有獲得其他國家的監管批准或在獲得這種批准方面的任何拖延或挫折,可能會產生與上述美國FDA批准相同的不利影響。如上所述,這些影響包括我們的產品候選產品可能不會被批准的風險,這可能限制我們的產品候選產品的使用,並對產品銷售產生不利影響,而且這種批准可能會受到對所指用途的限制,這些用途可能用於銷售產品,或需要進行昂貴的事後營銷跟蹤研究。相反,如果產品候選人將來確實在美國境外獲得批准,我們可能無法滿足FDA在美國的審批要求。
46
我們必須遵守美國的“外國腐敗行為法”和類似的外國反腐敗法.
美國“外國腐敗行為法”禁止公司和個人從事某些活動,以獲取或保留業務,或影響以官方身份工作的人。向任何外國政府官員、政府工作人員、政黨或政治候選人支付、提議支付或授權支付任何有價值的東西,企圖獲得或保留業務,或以其他方式影響以官方身份工作的人,均屬違法。其他國家,如英國,也有類似的法律,我們必須遵守這些法律。我們面臨的風險是,僱員或代理人可能被控違反其中一項或多項法律,特別是在地方政府與醫療行業之間存在重大重疊的地區。這種指控,即使毫無根據,也可能對我們的發展和商業化努力造成破壞。
與我們的知識產權有關的風險
我們的成功將取決於為我們的產品候選者和專有技術獲得和保持有效的專利和其他知識產權保護。
AeroVanc因其配方在美國的主要市場--美國--獲得了一份美國專利公告。AeroVanc已在美國以外的許多國家獲得專利或正在起訴專利申請。我們沒有對Molgradex治療APAP的專利保護,我們主要依靠Orphan藥品排他性作為我們競爭的主要障礙。用於治療NTM的Molgradex已在美國(在美國受到起訴)頒發了專利。另一項國際專利申請正在等待中。Molgradex和AeroVanc都使用具有獨家供應協議的專有交付設備。Molgradex通過用於生產藥物的專有細胞庫獲得額外的保護。
根據開發和商業化許可協議,我們擁有Alpumiq的獨家開發和商業化權利,相關專利由許可方擁有。例如,Apulmiq是專利和專利申請的主題,重點是用於吸入的環丙沙星製劑。我們還認為,Apulmiq是由於其難以製造脂質體制劑的保護,而脂質體制劑依賴於大量的技術和商業祕密,而且也受到我們與Apulmiq的合同製造商的獨家協議的保護。在美國,Apulmiq被授予管理支氣管擴張症的孤兒藥物稱號,並被指定為孤兒藥物和合格傳染病產品(QIDP),用於治療NCFB慢性肺部感染合併銅綠假單胞菌的患者;因此,Apulmiq在美國可能受到12年的管制性獨家保護。然而,在其他地區,我們可能無法接受這種指定或保護。
我們的成功將取決於我們是否有能力:
|
• |
獲得和維護與我們的產品及其用途有關的專利和其他專有權; |
|
• |
防止第三方侵犯我們的所有權; |
|
• |
維護專有技術和商業祕密; |
|
• |
在不侵犯他人專利和所有權的情況下運作;以及 |
|
• |
如果不發生侵權行為,或如有必要,在美國和外國獲得第三方擁有的專利或所有權的適當許可,以確保其專有權利。 |
生物製藥公司的專利和知識產權地位通常高度不確定,涉及複雜的法律和事實問題,過去和現在都是許多訴訟的主題。我們不能保證我們擁有或將開發或獲得可獲得專利的產品或工藝的權利,也不能保證從任何待決的申請中獲得專利,或允許的權利要求將足以保護我們開發或已經開發的技術,或我們、我們的CMO或我們的其他服務提供者所使用的技術。此外,向我們頒發的任何專利可能在範圍上受到限制,或受到質疑、無效、侵犯或規避,包括我們的競爭對手,而我們根據已頒發的專利所擁有的權利可能不會為我們提供競爭優勢。如果競爭對手能夠開發出與我們類似的技術和產品並使之商業化,我們成功地將我們的技術和產品商業化的能力可能會受到損害。
在美國,專利申請在公佈之前必須保密一段時間,而科學或專利文獻中的發現的公佈通常比實際發現落後幾個月。因此,我們無法確定,我們擁有的任何專利或專利申請中所列的發明者是第一個設想這些專利和專利申請所涵蓋的發明的(2013年3月15日前提出的美國專利申請),或者這些發明者是第一個在美國境外和2013年3月15日之後在美國提出專利申請的發明者。此外,美國和外國專利法的變化或不同的解釋可能影響我們的專利權,限制我們可以獲得的專利數量,這可以讓其他人利用我們的發現或開發和商業化我們的技術和產品而不給我們任何補償。
我們的AeroVanc專利專門用於AeroVanc粉末的配方。雖然這可能會阻止相同的產品進入市場,但它不可能阻止精通該技術的人發明一種具有可比或改進特性的替代配方方法。
47
我們還依靠未獲得專利的技術和商業祕密以及持續不斷的技術創新來發展和保持我們的競爭地位,我們尋求通過與僱員、顧問、合作者和其他人的保密協議來保護競爭地位。我們還與我們的員工和某些顧問簽訂了發明或專利轉讓協議。然而,我們為保護我們的所有權而採取的步驟可能不足以防止盜用或以其他方式保護我們的專有信息或防止侵犯我們的知識產權,而且我們可能沒有足夠的補救辦法來對付任何這類盜用或侵權行為。此外,與我們的業務有關的發明可能由不受與我們簽訂的發明轉讓協議約束的人開發,或由競爭對手獨立發現。
我們還打算依靠監管的排他性,以保護我們的產品候選人,如果批准的商業銷售。監管排他性的實施和執行,可能包括監管數據保護和市場保護,但各國差別很大。如果沒有資格獲得監管排他性,或未能獲得或維持我們預期對產品候選人的這種保護的程度或期限,如果獲得批准,可能會影響我們決定是否在某一或幾個國家銷售產品,或者對我們的收入或業務結果產生不利影響。對於通過霧化管理的Molgradex,我們可以依賴於Molgradex及其配送系統的整合。然而,不能保證我們的Molgradex產品及其交貨系統,如果獲得批准,將受益於這種類型的市場保護。此外,儘管監管排他性(考慮到Apulmiq的“孤兒藥物”和“QIDP”的名稱)可能是Apulmiq在美國的保護的一個關鍵組成部分,但不能保證Apulmiq如果獲得批准,將從美國的這種市場保護中受益,此外,其他地區也沒有收到類似的指定。
我們可以依靠商標,商標和品牌來區分我們的產品,如果我們的產品商業銷售,與我們的競爭對手的產品。我們打算為滿足FDA和國外監管要求的Molgradex、Alpumiq和AeroVanc的新名稱尋求批准。但是,我們的商標申請可能得不到批准。第三方也可能反對我們的商標申請或以其他方式質疑我們對商標的使用,在這種情況下,我們可能會花費大量資源來維護我們的擬議或批准的商標,並可能與第三方達成協議,限制我們對商標的使用。如果我們的商標被成功的挑戰,我們可能被迫重新品牌,這可能導致品牌認知度的喪失,並可能要求我們投入大量的資源在廣告和營銷這些新品牌。例如,我們為“Savara”的名稱申請了商標,並受到質疑。我們決定終止申請,但我們可能會在以後的某個日期重新審議這類申請。此外,我們的競爭對手可能會侵犯我們的商標,或者我們可能沒有足夠的資源來執行我們的商標。
我們的成功取決於我們是否有能力防止競爭對手複製或開發我們產品的同等版本,並將其商業化,但專利保護可能很難獲得,任何已發佈的權利要求都可能受到限制。
我們在美國和其他國家有懸而未決的專利申請和專利,包括AeroVanc的配方。然而,這些專利可能不會為我們提供重大的競爭優勢,因為專利的有效性或可執行性可能會受到質疑,如果實施,其中一項或多項挑戰可能會成功。在美國,專利可以通過授予後複審程序、當事人間複審、單方面複審或在地區法院提出質疑。在外國司法管轄區頒發的專利可以在外國專利局或法院進行類似的訴訟。這些程序可能導致專利的喪失或專利的一項或多項索賠範圍的喪失或縮小。即使某項專利是有效和可執行的,競爭對手也可以圍繞我們的專利進行設計,例如使用現有的或新開發的技術,在這種情況下,競爭對手可能不會侵犯我們提出的權利要求,也可以在我們的專利期滿之前和之後直接銷售和銷售與我們競爭的產品。根據開發和商業化許可協議,我們擁有Alpumiq的獨家開發和商業化權利,相關專利由許可方擁有,但仍有爭議。
我們已在美國和其他國家申請專利保護,以涵蓋我們產品候選產品的各種治療方法,包括使用Molgradex治療NTM肺部感染和AeroVanc治療CF患者肺部MRSA感染。在已發表的文獻中的案例報告中描述了系統應用GM-CSF治療系統性NTM疾病的潛在用途和潛在治療效益,因此,使用吸入形式的GM-CSF可能會被視為缺乏新穎性和創造性步驟,因而是不可專利的。
雖然Apulmiq已被授予孤兒藥物的稱號,並在美國被指定為QIDP,但Apulmiq在其他地方並沒有被指定為孤兒,而且由於特定地區的患者人數或其他因素,我們可能無法接受這樣的指定。因此,專利保護、製造商業機密、技術訣竅和我們的獨家合同製造商關係對於保護美國以外的阿普米克來説可能特別重要。我們可能無法獲得或保護這類專利,其他脂質體產品製造商可能會開發自己的工藝來生產可與阿普米克競爭的產品所用的脂質體環丙沙星。
48
專利起訴過程昂貴且耗時.我們和任何未來的許可人和被許可人不得以合理的成本、及時的方式或根本不起訴我們的產品候選人的某些方面的專利。我們可能無權控制與我們的產品候選人或技術有關的某些專利申請的準備、歸檔和起訴。因此,這些專利和專利申請可能不會以符合我們最大利益的方式受到起訴和強制執行。此外,我們或任何未來的許可人或持牌人,亦有可能在取得專利保護前,未能確定在發展和商業化活動中所作發明的可專利方面。此外,在準備或提交我們的專利申請時可能存在或將來可能出現形式上的缺陷,例如在適當的優先權要求、發明權、轉讓或求償範圍方面。如果我們的專利或專利申請的形式或準備存在重大缺陷,這些專利或申請可能無效或不可執行。此外,一個或多個締約方可以獨立開發類似的技術或方法,複製我們的技術或方法,或圍繞我們產品、技術或方法的專利方面進行設計。這些情況中的任何一種都可能損害我們保護產品的能力,如果得到批准,可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果產生不利影響。
此外,就專利的發明權、範圍、有效性或可執行性而言,專利的頒發並不是決定性的,我們擁有和授權的專利可能會在美國境內外的法院或專利局受到質疑。這種挑戰可能導致專利的排他性或操作自由的喪失,或專利主張被縮小、失效或無法部分強制執行,從而限制我們利用我們的專利阻止其他人使用或商業化類似或相同的產品或技術的能力,或限制我們的技術和藥物的專利保護期限。考慮到開發、測試和監管審查新藥候選人所需的時間,保護這些候選藥物的專利可能在這些候選藥物商業化之前或之後不久失效。因此,一旦QIDP專利過期,我們擁有的和獲得許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利,禁止其他人將類似或相同的藥物商業化。請參閲題為“與我們的行業有關的風險”一節,以進一步説明孤兒藥物和QIDP的例外情況。
在美國以外的某些國家,知識產權的執行是有限的或根本不存在的。在許多其他國家,未來專利和所有權的執行可能會有問題或無法預測。此外,一國專利的簽發並不能保證在另一國頒發類似的專利。索賠解釋和侵權法律因國家而異,因此任何專利保護的範圍都是不確定的,而且在不同的法域可能有所不同。
獲得和維護專利保護取決於政府專利機構對各種程序、文件提交、費用支付和其他要求的遵守情況,如果不遵守這些要求,我們的專利保護可以減少或消除。
定期維持費、續期費、年金費和其他各種政府專利和申請費,須在專利和申請有效期內分幾個階段支付給美國專利和商標局(“美國專利商標局”)和美國以外的各種政府專利機構。美國專利貿易組織和各種非美國政府專利機構要求在專利申請過程中和專利頒發之後遵守若干程序、文件、費用支付和其他類似規定。在某些情況下,不遵守規定可能導致專利期限調整減少或專利或專利申請放棄或失效,導致相關管轄範圍內專利權的部分或完全喪失。
第三方可能會聲稱,我們的產品如果獲得批准,侵犯了他們的所有權,並可能通過訴訟或行政訴訟質疑產品或其專利權的批准使用或使用,為此類行為辯護可能代價高昂,耗費時間,轉移管理層對我們業務的注意力,並導致可能對我們的業務產生不利影響的不利結果。
我們的商業成功取決於我們的能力和我們的CMO和組件供應商開發、製造、銷售和銷售我們的產品和產品候選人以及使用我們的專有技術而不侵犯第三方的所有權的能力。許多由第三方擁有的美國和國外已頒發的專利和待決專利申請,都存在於我們正在或可能開發的產品領域。由於專利申請可能需要很多年才能公佈和發佈,因此目前可能有一些懸而未決的申請,我們不知道,這些申請可能會導致我們的產品、產品候選人或技術受到侵犯,或者我們的產品或我們各自的任何部件材料,或組件材料本身的製造過程受到侵犯,或者我們的產品、產品候選人或技術的使用受到侵犯。
我們或我們的CMOs或組件材料供應商可能會受到第三方的訴訟或威脅,聲稱我們的產品、產品候選人和/或技術侵犯了我們的專利和/或其他知識產權,或我們的產品或任何零部件材料的一個或多個製造過程,或組件材料本身,或使用我們的產品、產品候選或技術,侵犯了我們的專利和/或其他知識產權。如果發現第三方專利或其他知識產權包括我們的產品、產品候選產品、技術或我們的用途,或任何潛在的製造工藝或部件,我們可能被要求支付損害賠償,除非我們能夠獲得專利或知識產權的許可,否則我們就無法將我們的產品商業化或使用我們的技術或方法。我們可能無法及時或以可接受的條件獲得許可,或根本無法獲得許可。此外,在訴訟期間,指控侵權的第三方可以獲得初步禁令或其他公平的補救辦法,禁止我們製造、使用、銷售或進口我們的產品、技術或方法。
49
一般來説,在我們經營的行業,涉及專利和其他知識產權的訴訟相當多,而這類訴訟的成本可能相當高。我們不能保證我們的產品候選人或技術不會侵犯他人擁有的專利或權利,我們可能無法及時或以可接受的條件獲得這些許可。如果第三方聲稱我們或我們的CMOs或組件材料供應商侵犯了其知識產權,我們可能面臨一些問題,包括但不限於:
|
• |
侵權和其他知識產權索賠,不論是否有法律依據,提起訴訟都可能費用昂貴,費時費力,可能會轉移管理人員的時間和注意力,使我們的業務無法進行; |
|
• |
對侵權行為的實質性損害,包括潛在的三倍損害和律師費,如果確定產品和/或其在有關用途中的使用侵犯或侵犯了第三方的權利,我們可能必須支付這些損害和律師費; |
|
• |
禁止我們銷售或許可該產品的法院,除非第三方將其知識產權許可給我們,而這可能不被要求這樣做; |
|
• |
如果從第三方獲得許可證,我們可能需要向第三方支付大量的版税、費用和/或授予交叉許可證;以及 |
|
• |
重新設計我們的產品或工藝,使他們不侵犯,這可能是不可能的,或可能需要大量的費用和時間。 |
可能會就我們的產品、產品候選或技術,或我們的CMO或組件材料供應商的技術,或我們的產品、產品候選或技術的使用,發出或提交索賠。此外,這類專利可能會在今後頒發或提交。由於在我們經營的行業中有大量的專利和專利申請,第三方可能會聲稱他們擁有專利權,包括我們的產品、產品候選或技術,或我們的CMO或組件材料供應商的專利,或我們產品、產品候選或技術的使用。
具體來説,我們在我們的Apulmiq產品中使用了環丙沙星脂質體制劑。第三方已被授予專利權,涵蓋各種吸入抗生素的脂質體制劑,包括含有環丙沙星的製劑。雖然我們不認為這些專利權對Apulmiq的商業化構成實質性障礙,但第三方有可能聲稱我們用我們的提法侵犯了他們的專利權。如果發生這種情況,我們可能需要與該當事方簽訂許可證協議,我們可能需要很長時間才能達成這種協議,或者我們可能無法達成這樣的協議。
今後,我們可能有必要通過訴訟或其他爭議程序,強制執行我們的所有權,或確定其他當事方的所有權的範圍、有效性和不可執行性,這些訴訟或程序可能代價高昂,而且如果我們不成功,則會對我們的權利產生不利影響。在這些訴訟中,法院或行政機構可以確定,我們的主張,包括與執行專利權有關的主張,是無效的,或者被指控的侵權人沒有侵犯我們的權利。任何與專利或其他所有權有關的訴訟或干涉程序的設立和繼續所造成的不確定性可能對我們的業務前景、經營結果和財務狀況產生重大和不利的影響。
與本港工業有關的風險
我們期待在市場上競爭我們的產品候選人,如果他們中的任何一個獲得監管批准。
Molgradex、Apulmiq和AeroVanc獲得了FDA的孤兒藥物認證,Molgradex從EMA獲得了Orphan藥物的認證。孤兒藥品公司將在美國提供七年和十年的歐洲市場專賣權,但前提是:(I)Molgradex、Apulmiq和AeroVanc在競爭對手使用相同的活性化合物之前獲得市場批准,以同樣的指示;(Ii)我們能夠生產足夠的供應以滿足市場的需求,和(Iii)另一個具有相同活性成分的產品在臨牀上不被認為是優越的。AeroVanc和Apulmiq還獲得了QIDP地位,除了在美國獲得的任何其他排他性之外,還將市場排他性再延長了五年。
我們經營的行業(生物製藥、專業製藥、生物技術和製藥)具有很強的競爭力,並且會發生迅速而重大的變化。其他人的發展可能會使我們的任何產品候選人在某一特定指示中的潛在應用過時或不具競爭力,甚至在完成該指示的開發和批准之前。如果成功開發和批准,我們期望我們的產品候選人將面臨競爭。我們可能無法成功地與具有競爭性產品的組織競爭,特別是大型製藥公司。我們的許多潛在競爭對手擁有比我們更多的財力、技術和人力資源,並且可能有更好的設備來開發、製造、銷售和銷售產品。這些公司中的許多經營着大型的、資金充足的研究、開發和商業化項目,在非臨牀和臨牀研究、獲得fda和其他監管機構的批准以及生產和營銷產品方面有豐富的經驗,並且擁有多個已經獲得批准或處於後期開發階段的產品。這些優勢可能使他們能夠得到FDA或任何外國監管機構的批准,並阻止我們因為他們的孤兒藥物保護而相互競爭。小公司也可能被證明是重要的競爭對手,特別是通過與大型製藥和生物技術公司的合作安排。此外,學術機構、政府機構和其他公共和私人研究機構提高了對其發明的潛在商業價值的認識,促使它們積極尋求將它們開發的技術商業化,從而增加了對我們項目投資的競爭。有競爭力的產品可能更有效,更容易使用。, 或者比我們更有效地銷售和銷售,這將對我們創造收入的能力產生實質性的不利影響。
50
我們面臨醫療改革措施和報銷政策方面的不確定性,如果我們的任何產品候選人獲得批准,這些措施和補償政策如果對我們的產品不利,可能會阻礙或阻止我們的產品在商業上的成功。
第三方支付者的覆蓋範圍和補償的不可得性或不足可能會對我們的產品候選產品的市場接受以及我們預期從這些產品中獲得的未來收入產生負面影響。我們的產品候選人的商業成功,如果獲得批准,將取決於這類產品的成本將由第三方支付者,如政府健康計劃,商業保險,和其他組織支付的程度。第三方支付者對醫療產品和服務的價格提出了越來越大的挑戰,並對醫療產品和服務的醫療必要性和成本效益進行了審查,同時也對其安全性和有效性進行了審查。這些對價格的挑戰可能會對我們造成問題,因為我們的產品是針對少數病人(那些患有孤兒疾病的病人),因此要求我們收取很高的價格,以收回發展成本,並從我們的收入中獲得利潤。如果這些第三方付款人不認為我們的產品比其他療法具有成本效益,我們可能無法獲得我們的產品的保險後,根據第三方付款計劃作為一項利益,或,即使我們這樣做,保險或付款水平可能不足以讓我們出售我們的產品在盈利的基礎上。
新批准的藥品的報銷狀況存在很大不確定性,包括編碼、覆蓋面和付款。美國的第三方支付方對藥品的承保和報銷沒有統一的政策要求,因此藥品的承保範圍和報銷方式在不同的支付方之間可能有很大的不同。保險範圍確定過程通常是一個耗時和昂貴的過程,這將要求我們為我們的產品的使用分別提供科學和臨牀支持,沒有保證覆蓋範圍和足夠的支付將是一致的或獲得的。確定付款人是否支付和償還產品多少費用的過程可能與尋求產品批准或確定產品價格的過程不同。即使提供了補償,如果我們產品的付款金額證明對醫療保健提供者無利可圖或低於替代治療,或者如果行政負擔使我們的產品不那麼適宜使用,我們的產品的市場接受可能會受到不利影響。第三方付款人向我們的產品供應商償還,如果獲得批准,可能要支付捆綁付款,其中也包括管理我們的產品的程序,或第三方付款者可能要求供應商進行額外的病人測試,以證明我們的產品的使用是合理的。在我們的產品沒有單獨付款的情況下,償還金額是否充足可能會有進一步的不確定性。
政府、私營保險公司和其他組織為控制或減少醫療保健費用而繼續作出的努力可能會對下列方面產生不利影響:
|
• |
我們有能力為我們的產品設定合適的價格; |
|
• |
醫療服務提供者採用我們產品的速度和範圍; |
|
• |
我們創造收入或實現或保持盈利的能力; |
|
• |
我們的潛在客户、供應商和合作者的未來收入和盈利能力;以及 |
|
• |
我們可以獲得更多的資金。 |
我們成功地將我們的產品商業化的能力將取決於政府當局、私營醫療保險公司和其他組織在多大程度上確定我們產品的適當承保範圍和補償。控制醫療費用已成為世界各地聯邦和州政府的優先事項,藥品價格一直是這項工作的重點。例如,美國國會最近進行了幾次調查,並提出了一些法案,目的之一是提高藥品定價的透明度,審查定價與製造商病人項目之間的關係,改革政府對藥品的報銷方法,特朗普總統也指出,降低藥品價格是他的政府的一個優先事項。我們預計,美國和其他國家的聯邦、州和地方政府將繼續考慮旨在降低醫療總成本的立法。此外,在某些外國市場,藥品的定價受到政府的管制,在某些情況下,償還可能是無法得到或不充分的。目前尚不確定未來的立法,無論是國內還是國外的立法,是否會影響我們產品候選人的前景,或者聯邦、州或私人醫療和服務支付方可能採取何種行動來應對任何此類醫療改革提案或立法。採用價格控制和成本控制措施,以及在現有控制和措施的管轄範圍內採取更嚴格的政策,可能會妨礙或限制我們創造收入、實現盈利或將產品候選產品商業化的能力,特別是考慮到我們計劃將產品候選產品定價在一個較高水平。
此外,我們預計,未來可能採取的醫療改革措施是不可預測的,對我們的業務和財務狀況的潛在影響是不確定的,但可能導致更嚴格的覆蓋標準、較低的償還率以及對我們可能獲得的批准產品價格的額外下行壓力。醫療保險或其他由政府資助的項目償還費用的任何減少都可能導致私人支付者的付款減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會使我們無法產生收入,獲得利潤,或使我們的產品商品化,如果獲得批准。
51
我們面臨潛在的產品責任風險,如果對我們提出成功的索賠,我們可能會為產品或產品候選人承擔重大責任,並可能不得不限制其商業化。今後,我們預計我們將需要獲得更多或更多的產品責任保險,目前尚不確定是否能夠以商業上合理的條件獲得這種增加或增加的保險。
我們的業務(特別是在臨牀研究中使用我們的產品候選人和銷售任何我們獲得營銷許可的產品)將使我們面臨產品責任風險。產品責任索賠可能由病人、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或參與使用我們產品的人提出。如果我們不能成功地為任何此類索賠辯護,我們將承擔很大的責任。不論優點或最終結果如何,賠償責任要求都可能導致:
|
• |
對我們產品的需求減少和收入損失; |
|
• |
損害我們的商業聲譽; |
|
• |
延遲登記病人蔘加我們的臨牀研究; |
|
• |
撤回臨牀研究參與者; |
|
• |
中止或終止臨牀研究或對研究設計的修正; |
|
• |
相關訴訟的重大費用; |
|
• |
給予病人或其他索賠人大量金錢賠償;以及 |
|
• |
無法將我們的產品和候選產品商業化。 |
我們為臨牀研究維持有限的產品責任保險,但我們的保險範圍可能無法償還我們,或不足以補償我們可能遭受的所有費用或損失。此外,保險日益昂貴,將來我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍,以保障我們免受損失。
我們預計,如果我們獲得任何產品候選人的市場認可,我們將擴大保險範圍,將商業產品的銷售包括在內,但我們可能無法以商業上可接受的條件獲得產品責任保險,或無法以合理的成本或足夠的數額維持這種保險,以保護我們免受潛在損失。在基於藥物產品的集體訴訟中,已經做出了巨大的判決,這些藥品都有意想不到的副作用。一個成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠,如果判斷超出我們的保險範圍,可能消耗我們的大部分現金,並對我們的業務產生不利影響。
與我們普通股有關的風險
我們的股價預計將繼續波動。
自從我們於2019年6月12日宣佈了我們的Impala第三階段對APAP的Molgradex研究的第三階段研究結果以來,我們普通股的市場價格經歷了大幅度的下跌,我們的股票價格一直並將繼續受到巨大的波動和波動的影響。從歷史上看,早期製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券市場價格波動特別大。一些可能導致我們普通股市場價格波動的因素包括:
|
• |
冠狀病毒大流行對全球經濟、金融市場、流動性和資本供應的影響; |
|
• |
我們的臨牀研究的失敗或不確定的數據; |
|
• |
我們能夠為我們的產品候選人獲得監管批准,以及延遲或未能獲得此類批准; |
|
• |
未能達到或超過我們可能向公眾提供的任何財政和發展預測; |
|
• |
未能達到或超過投資界的金融和發展預測; |
|
• |
任何我們的產品候選人,如果獲得批准,未能取得商業上的成功; |
|
• |
未能維持我們現有的第三方許可和供應協議; |
|
• |
我們或許可人未能起訴、維護或執行我們的知識產權; |
|
• |
適用於我們的產品候選者的法律或法規的變化; |
52
|
• |
任何無法獲得足夠供應的產品候選人或無法以可接受的價格這樣做; |
|
• |
不利的監管當局決定; |
|
• |
由競爭對手引進新產品、新服務或新技術; |
|
• |
證券、行業分析師不發表對本公司業務的研究或者報告,或者對本公司業務、股票發表不良或者誤導性意見的; |
|
• |
未能獲得足夠的資金來資助我們的業務目標; |
|
• |
今後由我們或我們的股東出售我們的普通股; |
|
• |
我們普通股的交易量; |
|
• |
公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥業的看法; |
|
• |
宣佈我們或我們的競爭對手的重大收購、戰略夥伴關係、合資企業或資本承諾; |
|
• |
與專利權有關的糾紛或其他發展,包括專利、訴訟事項和我們為我們的技術獲得專利保護的能力; |
|
• |
關鍵人員的增減; |
|
• |
重大訴訟,包括專利或股東訴訟; |
|
• |
類似公司的市場估值變化; |
|
• |
一般市場或宏觀經濟條件; |
|
• |
商業夥伴或競爭對手宣佈新的商業產品、臨牀進展或缺乏臨牀進展、重大合同、商業關係或資本承諾; |
|
• |
與CF、APAP、NTCB或NTM市場有關的負面宣傳,包括對此類市場中的其他產品和潛在產品的負面宣傳; |
|
• |
引進與我們產品競爭的技術創新或新療法; |
|
• |
醫療保健支付制度結構的變化;以及 |
|
• |
我們財務業績的週期性波動。 |
此外,股票市場的整體波動往往與個別公司的經營表現無關。這些廣泛的市場波動也可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。
過去,隨着公司證券市場價格的波動,例如股票價格下跌,股東往往會對這些公司提起集體訴訟。如果提起這類訴訟,可能會導致大量費用,轉移管理層的注意力和資源,嚴重損害我們的盈利能力和聲譽。
如果我們不能滿足納斯達克所有適用的上市要求,包括1.00美元的最低收盤價要求,我們的普通股可能會從納斯達克退市,這可能會對我們普通股的流動性和市場價格產生不利影響。
我們的普通股目前在納斯達克全球選擇市場上市,該市場具有定性和定量的持續上市要求,包括公司治理要求、公開上市要求和最低收盤價要求。如果我們的普通股連續30個工作日以低於1美元的收盤價進行交易,或者我們無法滿足任何其他持續上市要求,納斯達克可能會採取措施將我們的普通股退市。這樣的退市可能會對我們的普通股的市場流動性產生不利影響,降低我們普通股的市場價格,使投資者、供應商、客户和僱員失去信心,減少商業發展機會,並對我們為繼續經營而獲得資金的能力產生不利影響。
例如,2019年11月15日,我們收到納斯達克股票市場有限責任公司的書面通知,表明在過去的三十個工作日裏,我們普通股的出價已低於納斯達克全球選擇市場根據納斯達克上市規則5550(A)(2)繼續上市的最低每股1.00美元。然而,在2019年12月10日,我們收到納斯達克股票市場有限責任公司的書面通知説,由於我們的股票的收盤價為每股1美元或以上,至少連續10個工作日,我們的股票重新符合納斯達克全球選擇市場上繼續上市的最低出價要求,即每股1美元,這一規定載於納斯達克上市規則5450(A)(1)。
53
我們將繼續因遵守影響上市公司的法律和法規而對管理層產生成本和要求。
作為一家上市公司,將繼續承擔大量的法律、會計和其他費用,包括與上市公司報告要求有關的費用。我們還將繼續承擔與公司治理要求相關的費用,包括薩班斯-奧克斯利法案的要求,以及美國證券交易委員會(SEC)和納斯達克(Nasdaq)實施的規則。這些規則和規定也可能使我們難以和昂貴地獲得董事和高級官員的責任保險。因此,我們可能更難吸引和挽留合資格的人士出任董事局成員或行政人員,這可能會影響投資者對我們的信心,令我們的業務或股價受到影響。
2020年3月,美國證券交易委員會修正了加速申報者和大型加速申報人的定義,將尚未開始產生重大收入的較小報告公司排除在外。因此,我們將改變我們的地位,從一個較小的報告公司,加速申報,成為一個較小的報告公司,非加速申報,從我們的2020年12月31日年度報告生效。我們目前正在評估這些變化對我們遵守Sarbanes-Oxley 404(B)的影響。
我們預計在可預見的將來不會支付任何現金紅利。
我們期望保留任何未來的收益,為我們業務的發展和增長提供資金,而不期望支付任何現金紅利。因此,在可預見的將來,我們普通股的資本增值(如果有的話)將是股東唯一的收益來源。
我們已經完成了某些交易,這些交易很可能導致根據“國內收入法典”第382條改變所有權,限制使用我們的淨營業虧損結轉額和某些其他税收屬性。
如果一家公司經歷了“國內收入法典”第381、382和383節所指的“所有權變動”,該公司的淨營業虧損結轉額和所有權變更前產生的某些其他税收屬性在所有權變更後的使用上受到限制。一般説來,如果某一股東在三年的滾動期內,公司股權的累計變化超過了50個百分點,就會發生所有權變化。州税法也可以適用類似的規定。我們的淨經營虧損結轉和某些其他税收屬性將受到使用的限制。未來額外的所有權變動可能會對我們的淨運營虧損結轉造成額外的限制。因此,即使我們實現了盈利,我們也可能無法利用我們的淨營業虧損結轉額和其他税收屬性中的實質性部分,這可能對現金流動和經營結果產生重大不利影響。
第二項股權證券的未登記銷售和收益的使用。
沒有一個是以前沒有披露的。
第三項高級證券違約。
沒有。
項目4.礦山安全披露。
不適用。
項目5.其他資料。
沒有。
項目6.展覽。
附錄索引已作為本報告的一部分附後,並以參考方式納入。
54
展覽索引
陳列品 數 |
|
描述 |
|
|
|
10.1+ |
|
薩瓦拉公司之間的許可和合作協議。經2020年2月18日第1號修正案和2020年3月31日第2號修正案修正的Grifols,S.A.,日期為2020年1月7日。 |
|
|
|
31.1 |
|
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第302條通過的1934年“證券交易法”第13a-14(A)條和第15d-14(A)條規定的首席執行幹事認證。 |
|
|
|
31.2 |
|
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第302條通過的1934年“證券交易法”第13a-14(A)條和第15d-14(A)條規定的首席財務官認證。 |
|
|
|
32.1 |
|
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第906條通過的“美國法典”第18條第1350條規定的首席執行幹事和首席財務官的認證。 |
|
|
|
101.INS |
|
XBRL實例文檔 |
|
|
|
101.SCH |
|
XBRL分類法擴展模式文檔 |
|
|
|
101.CAL |
|
XBRL分類法擴展計算鏈接庫文檔 |
|
|
|
101.DEF |
|
XBRL分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
|
|
|
101.LAB |
|
XBRL分類法擴展標籤Linkbase文檔 |
|
|
|
101.PRE |
|
XBRL分類法擴展表示鏈接庫文檔 |
|
|
|
|
|
+表示由於保密而忽略了本展覽的部分內容。 |
55
簽名
根據1934年“證券交易法”的要求,登記人已正式安排由下列簽名人代表其簽署本報告,並正式授權。
|
公司名稱 |
|
|
|
|
日期:2020年5月7日 |
通過: |
/S/戴維·洛倫斯 |
|
|
戴夫·洛倫斯 |
|
|
首席財務官 (首席財務及會計主任) |
日期:2020年5月7日 |
通過: |
S/Robert Neville |
|
|
羅伯特·內維爾 |
|
|
首席執行官 (特等行政主任) |
56