s

美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

形式10-q

(Mark One)

截至2020年3月31日的季度

或

從 過渡到 的

委託文件號0-29889

Rigel製藥公司

(其章程中規定的註冊人的確切姓名)

(650) 624-1100

(登記員的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：

用支票標記表明登記人(1)是否提交了1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的期限較短)，(2)在過去90天中一直受到這種申報要求的限制。是的沒有☐

檢查註冊人是否已以電子方式提交，説明在過去12個月內，根據條例S-T(本章第232.405節)規則第四零五條的要求提交的每一交互數據文件(或要求登記人提交此類檔案的較短期限)。是的沒有☐

通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。見“外匯法”規則12b-2中“大型加速備案者”、“加速申報人”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。

如果一家新興的成長型公司，請用支票標明登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或訂正的財務會計準則。☐

通過複選標記指示註冊人是否為空殼公司(如“交易法”第12b-2條所定義)。是的，☐No

截至2020年5月1日，共有168，569，525股註冊公司普通股已發行。

Rigel製藥公司

表格10-Q 季度報告

截至2020年3月31日的季度

指數

第一部分.財務資料

項目1財務報表

Rigel製藥公司

壓縮資產負債表

(千)

見所附説明。

Rigel製藥公司

操作的壓縮語句

(單位：千，除每股金額外)

(未經審計)

見所附説明。

Rigel製藥公司

綜合收入簡表

(千)

(未經審計)

見所附説明。

Rigel製藥公司

股東權益的精簡報表

(千，除份額外)

(未經審計)

Rigel製藥公司

現金流量表

(千)

(未經審計)

見所附説明。

Rigel製藥公司

精簡財務報表附註

(未經審計)

在本報告中，“Rigel”、“we”、“us”和“we”指的是Rigel製藥公司。

1.業務性質

我們是一家致力於發現、開發和提供新型小分子藥物的生物技術公司，這些藥物能顯著改善免疫和血液疾病、癌症和罕見疾病患者的生活。我們的開創性研究集中在對疾病機制至關重要的信號通路上。我們的第一個美國食品和藥物管理局(FDA)批准的產品是TAVALISSE(六水二鈉)，這是唯一的口服脾臟酪氨酸激酶(SYK)抑制劑，用於治療慢性免疫性血小板減少症(ITP)的成人患者，他們對以前的治療反應不足。歐洲委員會(EC)於2020年1月批准了用於治療對其他治療難治的成年患者慢性ITP的營銷授權申請(MAA)，並將在歐洲銷售，名稱為TAVLESSE(Fostamatinib)。我們的臨牀項目包括：温性自身免疫性溶血性貧血(AIHA)患者對福斯塔蒂尼的第三階段研究；對我們的白細胞介素受體相關激酶(IRAK 1/4)抑制劑計劃中的專有分子R 835的完成第一階段研究；以及我們的受體相互作用蛋白激酶(RIP 1)抑制劑計劃中的專有分子R 552的第一階段研究。此外，我們還與合作伙伴BergenBio ASA(BergenBio)、Daiichi Sankyo(Daiichi)、Aclaris治療學(Aclaris)和AstraZeneca AB(AZ)合作開發產品。

2.提出依據

我們所附的未經審計的精簡財務報表是根據美國公認的會計原則(美國公認會計原則)、中期財務信息和1933年“證券法”(證券法)第10-Q號條例和條例S-X第10條編制的。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表所需的所有信息和附註。這些未經審計的精簡財務報表只包括我們認為必須進行的正常和經常性的調整，以公平地説明我們的財務狀況以及我們的業務和現金流量的結果。中期業績不一定表示全年或其後任何中期的經營結果或現金流動情況。2019年12月31日的資產負債表是從該日經審計的財務報表中得出的，但不包括美國公認會計準則對完整財務報表所要求的所有披露。由於美國公認會計準則所要求的完整財務報表的某些披露不包括在本報告中，因此，這些未審計的臨時財務報表及其附註應與我們已審計的財務報表及其附註一起閲讀，這些報表和附註應與我們截至2019年12月31日的年度報表10-K表中的附註一併閲讀。

按照美國公認會計原則編制財務報表需要管理層作出影響財務報表和所附附註所報告數額的估計和假設。我們的估計是基於歷史經驗和其他各種我們認為在當時情況下是合理的假設。實際結果可能與這些估計不同。

3.重要會計政策摘要

最近的會計公告

2016年6月，FASB發佈了ASU 2016-13-金融工具-信貸損失(主題326)：金融工具信用損失的計量，這是一種新的信貸損失標準，將改變大多數金融資產和某些其他金融工具的減值模式。具體而言，本指南將要求各實體在涉及貿易和其他應收款時採用新的“預期損失”模式。此外，實體將被要求確認對可供出售的債務證券的估計信貸損失的備抵，而不管證券處於未變現虧損狀況的時間長短。本指南將每年生效。

報告期從2019年12月15日以後開始，包括這些年度報告期內的中期。我們於2020年1月1日採用了這一新標準，對我們的財務報表和相關披露沒有重大影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13-公允價值計量(主題820)：披露框架-對公允價值計量披露要求(ASU 2018-13)的修改，修改了公允價值計量的披露要求。本指南適用於2019年12月15日以後的財政年度及其中期。我們於2020年1月1日採用了這一新標準，對我們的財務報表和相關披露沒有重大影響。

2018年11月，FASB發佈了ASU 2018-18-合作安排(主題808)：澄清了主題808與主題606之間的互動。該標準為收入確認(主題606)和合作安排(主題808)之間的相互作用提供了指導，使兩個專題之間的會計單位保持一致，並澄清合作參與者之間的某些交易是否應作為主題606下的收入入賬。ASU 2018-18適用於2019年12月15日以後的財政年度和這些財政年度內的中期。我們於2020年1月1日採用了這一新標準，對我們的財務報表和相關披露沒有重大影響。

庫存

庫存按較低的成本或估計的可變現淨值列報。我們使用標準成本法確定庫存成本，該方法基於先入先出的基礎上近似實際成本。庫存主要由第三方製造成本和分配的內部間接成本組成。我們開始資本化與我們的產品相關的庫存成本，當根據管理層的判斷，未來的商業化被認為是可能的，預期未來的經濟效益將實現。

在FDA批准TAVALISSE之前，所有制造成本在所涉期間由研發費用支付。在2020年3月31日和2019年12月31日，我們的實物庫存包括活性藥品，其中的費用以前已計入研發費用。然而，藥品生產、成品裝瓶和其他經fda批准後進行的標籤活動在每個資產負債表日期的庫存價值中都包括在內。

我們為潛在的過剩、過時或過時的庫存提供儲備，根據對手頭數量和任何確定的採購訂單的預測需求的分析，以及產品的保質期。

產品銷售成本

產品銷售成本包括第三方製造成本、運輸和運費以及與TAVALISSE的製造和分銷相關的間接間接管理費用。迄今銷售的產品的部分生產成本在公司批准TAVALISSE新藥申請(NDA)之前作為研發費用支出，因此不包括在此期間的產品銷售成本中。

應收賬款

應收賬款的入賬扣除客户對及時付款折扣的備抵和任何可疑賬户備抵。我們根據現有的合同付款條件、我們客户的實際付款模式以及個別客户的情況來估算可疑賬户的備抵額。到目前為止，我們已確定不需要為可疑帳户提供備抵。

收入識別

我們根據ASC的主題606，與客户的合同收入(ASC 606)確認收入，當我們的客户獲得承諾的貨物或服務的控制權時，其數額反映考慮

我們希望以這些商品或服務作為交換。為了確定安排是否在ASC 606的範圍內，我們執行以下五個步驟：(一)確定與客户的合同；(二)確定合同中的履約義務；(三)確定交易價格；(四)將交易價格分配給合同中的履約義務；以及(五)在(或AS)公司履行其履約義務時確認收入。我們將五步模式應用於合同時，我們很可能會收取我們有權得到的報酬，以換取我們轉讓給客户的貨物或服務。在合同開始時，一旦確定合同屬於這一新指南的範圍，我們將評估每項合同中承諾的貨物或服務，並將其確定為履行義務，並評估每項承諾的貨物或服務是不同的。然後，當(或作為)履約義務得到履行時，我們將分配給相應履約義務的交易價格的數額確認為收入。

產品銷售

當我們的客户專業分銷商(SDS)在交貨時獲得對我們產品的控制權時，產品銷售收入就會被確認。這些SDS隨後將我們的產品轉售給專業藥房供應商、衞生保健提供者、醫院和診所。除了與這些分銷協議，我們還與專業藥房供應商，在辦公室配藥供應商，集團採購組織，以及政府實體，提供政府授權和/或私下談判的回扣，費用和折扣購買我們的產品。

根據ASC 606，我們必須在與客户簽訂的合同中估計交易價格，包括受約束的可變價格。在交易價格中包括可變的考慮因素，但所確認的累積收入數額很可能不會發生重大逆轉。產品銷售收入扣除某些可變因素後入賬，其中包括政府規定的估計退税和回扣、分銷費用、估計產品回報和其他扣減額。

在有關收入入賬期間為回返和其他調整編列了經費。最終收到的實際考慮金額可能與我們的估計不同。如果未來的實際結果與我們的預期不同，我們將調整這些估計，這將影響到產品淨收入和收益在這一期間的差異變得清楚。

以下是我們的重要銷售折扣和折扣類別：

銷售折扣我們為客户提供即時支付折扣，這些折扣在我們的合同中明確規定，並記錄為在相關產品收入確認期間的收入減少。

產品返回。我們向SDS提供直接從我們那裏購買的產品的退貨權，這主要是基於產品的到期日。產品退貨限額是在銷售時估計和記錄的。

政府退税：根據國家醫療補助計劃和醫療保險處方藥覆蓋面差距計劃，我們承擔折扣義務。我們估計我們的醫療補助和醫療保險處方藥覆蓋率差距回扣的基礎上，一系列可能的結果是概率加權的估計報酬組合。這些準備金記錄在同一期間-相關收入得到確認-導致產品收入減少，並設立流動負債，作為資產負債表其他應計負債賬户的一部分。我們對這些退税的責任主要包括對本季度索賠的估計，以及對已確認為收入但在每個報告所述期間結束時仍在分銷渠道庫存中的產品提出的未來索賠估計數。

收費和折扣：收費和折扣是指合同承諾向某些專業製藥供應商、辦公室配藥供應商、團體採購組織和政府實體銷售產品的估計義務，其價格低於直接向我們購買產品的SDS的列表價格。這些sds向我們收取他們為該產品支付的費用與我們向這些專業藥房供應商、辦公室配藥供應商、團體採購提供的合同銷售價之間的差額。

組織和政府實體。這些儲備是在確認相關收入的同一時期設立的，導致產品收入減少。實際回扣金額一般在轉售給專業藥房供應商、辦公室配藥供應商、集團採購機構和政府實體時由我們的戰略部署單確定。這些支出和折扣產生的債務估計數作為其他應計負債的一部分列入資產負債表。

付款協助：我們向符合某些資格要求的商業保險病人提供共同付款援助.共同支付援助的應計金額的計算是基於對索賠的估計，以及我們期望收到的與確認為收入的產品相關的每項索賠的成本。

來自合作的合同收入

在正常的業務過程中，我們獨立地進行研究和開發項目，並與我們的公司合作者有關，根據這項計劃，我們將我們的知識產權的某些權利授予第三方。這些安排的條款通常包括向我們支付下列一項或多項：預付許可費；開發、監管和商業里程碑付款；產品供應服務；以及特許產品淨銷售的版税。

預付許可費：如果我們知識產權的許可被確定為有別於安排中確定的其他性能義務，則當許可證轉讓給被許可人時，我們確認分配給許可證的預付許可費的收入，並且被許可人能夠使用該許可證並從中受益。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證，我們確定合併的性能義務是隨着時間的推移還是在某個時間點上得到滿足。如果隨着時間的推移，合併的履約義務得到了滿足，我們將使用判斷來確定衡量進度的適當方法，以便確認預付許可費的收入。我們評估每個報告期的進展情況，並在必要時調整業績和相關收入確認的衡量標準。

發展、管理或商業里程碑付款：在每一項安排開始時，包括基於實現某些發展、管理和商業活動或啟動活動的付款，我們評估是否認為這些里程碑可能實現，並使用最可能的數額方法估計將包括在交易價格中的數額。如果很可能不會出現重大的收入逆轉，則相關的里程碑值將包括在交易價格中。不屬於我們或被許可方控制範圍的里程碑付款，如監管批准，在與批准相關的不確定性得到解決之前，是不可能實現的。然後，根據相對獨立的銷售價格，將交易價格分配給每項履約義務，在履行合同規定的履約義務時，我們確認收入。在每個隨後的報告期結束時，我們重新評估實現這些發展和監管里程碑和任何相關限制的可能性，並在必要時調整我們對整個交易價格的估計。任何這類調整都是在累積的基礎上記錄的，並作為調整期間合作產生的合同收入的一部分入賬。

產品供應服務：包括為臨牀開發或由持牌人自行決定的商業供應而承諾將來供應藥物產品的安排通常被視為備選辦法。我們評估這些選項是否為被許可方提供了實質性權利，如果是的話，它們作為單獨的履約義務入賬。

基於銷售的里程碑支付和特許權使用費：對於包括基於銷售的版税的安排，包括基於銷售量的里程碑付款，我們確定許可證是否被視為與特許權使用費或基於銷售的里程碑相關的主要項目，如果是這樣，我們在(I)相關銷售發生時，或(Ii)當分配部分或全部版税的業績義務得到履行(或部分履行)時確認收入。

租約

我們目前租賃我們的研究和辦公空間，根據一項不可取消的租賃協議，與我們的房東，直到2023年1月。2014年12月，我們與一個無關的第三方簽訂了轉租協議，在2023年1月之前佔用我們的一部分研究和辦公空間。

截至2020年3月31日，我們的所有未清租約仍被列為經營租賃。我們在資產負債表上記錄了經營租賃使用權資產和經營租賃負債。使用權租賃資產代表我們在租賃期限內使用標的資產的權利，租賃義務代表我們對租賃所產生的租賃付款的承諾。使用權、租賃資產和義務是根據租賃期內剩餘租賃付款的現值在開始日期確認的。由於我們的租契並沒有提供隱含利率，因此，我們在釐定租契付款的現值時，已根據生效日期所得的資料，採用估計的遞增借款率。經營租賃使用權資產包括在開始前所作的任何租賃付款.當我們合理地肯定我們將行使租約時，租約期限可能包括延長或終止租約的選擇。經營租賃費用是在租賃期限內以直線方式確認的，但須視租賃條款的任何變化或預期而定。可變租賃費用，如公用地區成本和財產税，按發生時列支。初始期限為12個月或更短的租約不在資產負債表上記錄。

在我們的轉租協議中，我們是出租人，轉租收入將在轉租期限內按直線確認。收到的現金與確認的直線租賃收入之間的差額(如果有的話)將作為預付資產和其他流動資產的一部分記錄在資產負債表中。

研究和發展應計項目

我們與第三方簽訂了與我們的研究和開發活動有關的各種合同。截至本期結束時發生但未向我們開單的費用應計為應計費用。我們根據我們所掌握的資料以及我們對產生這種費用的合同活動的性質的瞭解，對每一期間發生的數額作出估計。臨牀試驗合同費用按活動單位計算。與其他研究和開發合同有關的費用，如研究合同、毒理學研究合同和製造合同，估計在合同期限內一般是直線發生的。與我們批准的藥品無關的原材料和學習材料，由第三方為我們購買時，在購買時列支。

所得税

所得税採用負債法提供，遞延税資產和負債是根據財務報告與資產和負債的税基之間的差異確定的，資產和負債的淨營業損失和税收抵免結轉額採用頒佈的税率和預期差額將逆轉或結轉時將生效的法律計量。當確定這類資產更有可能無法實現時，就確定了估值備抵額。

根據權威指引，我們對不確定的税收狀況進行了解釋。該指南規定了“更有可能”的確認門檻和計量屬性，用於財務報表確認和衡量在報税表中採取或預期採取的税收狀況。我們預計在未來十二個月內，我們的免税額不會有重大改變。我們承認與未確認的税收福利有關的利息和懲罰是所得税的一個組成部分。

2020年3月27日，“冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法”簽署成為法律。該法包括以下方面的規定：可退還的工資税抵免、推遲某些工資單税的僱主部分、業務淨虧損回收期、可選擇的最低税收抵免退款、修改淨利息扣除限制以及對合格改善財產的税務折舊方法的技術更正。我們目前正在分析這些變化的影響，因此尚未對所得税的影響作出估計。

可用。雖然我們繼續評估“關愛法”的影響，但我們目前認為它不會對我們的財務報表或相關披露產生重大影響。

4. 股票獎勵計劃

2018年5月16日，我們的股東批准了公司2018年股權激勵計劃(2018年計劃)。2018年計劃是2011年股權激勵計劃、2000年股權激勵計劃和2000年非僱員董事股票期權計劃的後續計劃。

迄今為止，我們有兩項股票期權計劃，即2018年計劃和激勵計劃(統稱股權激勵計劃)，其中規定向我們的官員、董事以及所有其他僱員和顧問提供購買普通股的期權。我們也有我們的員工股票購買計劃(購買計劃)，在該計劃中，符合資格的僱員可以在發行期的第一天以每股低於公平市價85%的價格購買我們的普通股，或在購買日以公平市價的85%的價格購買我們的普通股。每個期權授予的公允價值是在授予日期使用考慮我們的股票價格的Black-Schole期權定價模型，以及一些複雜的和主觀的變量的假設。這些變量包括但不限於波動率、預期期限、無風險利率和股息.我們利用歷史股票價格表現來估計期權期望值的波動性。在預期的任期內，我們考慮到我們的歷史數據的期權行使，取消和過期。無風險利率是以美國國債的固定到期利率為基礎的.我們沒有支付，也不期望在可預見的將來支付紅利。在確認基於股票的薪酬費用時，我們使用了整個獎勵所需員工服務期的直線歸因方法。我們對發生的沒收作了説明。

我們授予基於業績的股票期權購買我們的普通股股份，這將歸屬於實現某些公司業績為基礎的里程碑。在批出時，我們使用Black-Schole期權定價模型確定了這些基於績效的股票期權的公允價值。對於業績基礎股票期權中業績條件被認為可能實現的部分，我們確認股票補償費用在相關的估計授予日期，這些期權的公允價值在直線基礎上，從授予之日到我們預期業績條件會實現的日期為止。對於在授予日期或季度重新評估時被認為不可能實現的績效條件，在事件實際發生之前，我們確認相關的基於股票的補償費用，當事件發生時，或者當我們能夠確定業績條件很有可能實現時。在這些情況下，我們認識到在我們確定條件很有可能實現時估計值的變化(通過確認以股票為基礎的補償費用為累積追趕調整，就好像我們在贈款日期估計業績條件已經實現一樣)，並確認剩餘的補償成本，直到我們預期業績條件將實現的日期為止(如果有的話)。

5.每股收益(虧損)

每股基本收益(虧損)按淨收益(虧損)除以當期流通普通股的加權平均數量計算。每股稀釋收益(虧損)的計算方法是，將淨收益(虧損)除以當期已發行普通股的加權平均股份數和如果發行了潛在稀釋證券就會發行的額外普通股數量。潛在的稀釋證券包括認股權證和股票期權，以及根據我們的購買計劃發行的股票。這些潛在稀釋性證券的稀釋效應反映在採用國庫券法稀釋每股收益中。在國庫券法下，增加普通股的公平市價，可使潛在稀釋性證券產生更大的稀釋效應。

下表列出了每股基本收益和稀釋收益的計算(除每股金額外，以千計)：

我們有可能稀釋每股基本收益的證券，但在計算所述所有時期的每股稀釋收益(虧損)時不包括在內，因為它們的效果是反稀釋的。這些證券包括下列證券(千)：

6.股票補償

與我們在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內確認的所有基於股票的付款有關的股票報酬總額如下(千)：

每個期權授予的公允價值是在授予日期使用Black-Schole期權定價模型估算的。為了確定期權的公允價值，我們將期權獎勵分為以下三個同質組：高級官員和董事、所有其他僱員和顧問。我們對發生的沒收作了解釋。

我們分別確定了這些組的加權平均估值假設如下：

下表彙總了截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月根據我們的股權激勵計劃授予的期權的加權平均假設：

根據我們的股票計劃授予的股票期權的行使價格等於在授予之日基礎股票的公平市場價值。期權可以在不同的日期行使，通常從授予之日起滿10年。

在截至2020年3月31日的三個月內，我們批准了購買6，147，290股普通股的期權，批出日加權平均公允價值為每股1.45美元。截至2020年3月31日，我們有776，250股以業績為基礎的股票期權，其中實現相應的基於公司的里程碑被認為是不可能的。因此，截至2020年3月31日，120萬美元的股票補償費沒有一個被確認為費用。

截至2020年3月31日，與基於時間的股票期權和基於業績的股票期權相關的未確認股票補償成本約為1，480萬美元，其中實現相應的基於公司的里程碑被認為是可能的。

截至2020年3月31日，根據我們的股權激勵計劃，共有11，291，451股普通股可供未來使用，在截至2020年3月31日的三個月內，行使了581，675種購買股票的期權。

員工股票購買計劃

我們的購買計劃允許符合條件的員工在規定的提供期間通過工資扣減以折扣方式購買普通股。購買股票的價格等於

發行首日我們普通股的公平市價或購買日普通股公平市價的85%。首次公開發行(IPO)期自首次公開發行(IPO)之日起算。

根據我們的購買計劃授予的獎勵的公允價值是在授予日期使用的黑-斯科爾斯期權定價模型，該模型使用加權平均假設。我們的購買計劃提供二十四個月的發售期，包括四個六個月的購買期和回首選項。回首期權是我們的購買計劃中的一項規定，根據這項規定，合資格的僱員可在發售首日以每股低於公平市價85%的價格購買我們的普通股，或在購買日期購買公平市價的85%。我們的購買計劃還包括一個新的發行期，當我們的普通股在發行期的任何一天的公平市價低於發行期的第一天我們普通股的公平市價時，新的發行期就開始了。這個特性被稱為“重置”。參加者自動登記進入新的發行期。我們在2020年1月2日進行了“重置”，因為我們股票在2019年12月31日的公允市場價值低於2019年1月1日，即發行期的第一天。我們按照相關會計準則進行了修改會計。與此購買計劃“重置”相關的增量公允價值總額約為753，000美元，並被確認為從2020年1月1日至2021年12月31日的支出。

截至2020年3月31日，根據購買計劃保留了583，893股股票，與我們的購買計劃有關的未確認股票補償費用為926，000美元。下表彙總了與我們截至2020年3月31日和2019年3月31日的採購計劃相關的加權平均假設。我們的購買計劃的預期波動是基於我們股票的歷史波動。期望值是指發行期內購買期的加權平均值.預期期限內的無風險利率是以美國國債的固定期限利率為基礎的。

7.收入

按類別分列的收入如下(千)：

下表彙總了每個單獨佔我們總收入10%或10%以上的客户的收入(佔總收入的百分比)：

2018年4月FDA批准後，我們於2018年5月在美國開始了TAVALISSE的商業銷售。我們用於治療對其他治療難治的成年患者慢性ITP的MAA已於2020年1月獲得歐盟委員會批准。

除了與我們的客户，戰略部署單分配協議，我們還與專業藥房供應商，辦公室配藥供應商，集團採購組織，以及政府實體提供政府授權和/或私下談判的回扣，回扣和折扣購買我們的產品，減少了我們的總產品銷售。另請參閲注3. 中的收入確認政策討論。

下表彙總了截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月產品收入補貼和儲備類別的活動(單位：千)：

上表第一表所列截至2020年3月31日三個月的銷售折扣和備抵額270萬美元包括本期銷售經費220萬美元，構成資產負債表其他應計負債的一部分，其中350萬美元截至2020年3月31日仍未償還。在銷售毛額的270萬美元折扣和備抵中，467 000美元記作資產負債表中應收賬款、預付款項和其他流動資產的減少額。

截至2020年3月31日，我們從Aclaris的應收賬款為100萬美元，相對於許可證的第一修正案和與Aclaris的合作協議。我們確定，截至2020年3月31日，我們的應收賬款無需備抵可疑賬户。

8.贊助的研究和許可協議

我們獨立開展研究和開發項目，並與我們的企業合作者聯繫在一起。截至2020年3月31日，我們與Kissei製藥有限公司簽訂了合作協議，並承擔着持續的履約義務。(Kissei)在日本、中國、臺灣和大韓民國以及與Grifols、S.A.合作開發和商業化福斯塔丁尼。(Grifols)在歐洲和土耳其以及與麥迪遜製藥有限公司合作，在包括慢性ITP和AIHA在內的所有適應症中將福斯塔蒂尼商業化。(麥迪森)在加拿大和以色列，在包括慢性ITP和AIHA在內的所有適應症中將福斯塔蒂尼商業化。截至2020年3月31日，我們也是合作協議的締約國，但沒有持續的業績義務，Aclaris用於開發和商業化JAK抑制劑，用於治療斑禿和其他皮膚病；AZ用於開發和商業化吸入JAK抑制劑R 256；BergenBio用於開發和商業化Axl抑制劑在腫瘤學中；Daiichi用於開展與MDM 2抑制劑相關的研究，MDM 2是一種新型藥物靶點，稱為連接酶。

根據我們在正常業務過程中籤訂的這些協議，我們收到或可能有權收到預付現金付款，付款取決於這些夥伴所達成的具體事件，以及這些夥伴根據協議銷售的產品的任何淨銷售的使用費。根據所有這些協議，未來對我們的或有付款總額可能超過6.117億美元，如果所有潛在的產品候選者根據我們目前的所有協議實現了所有的付款觸發事件(基於每個協議下的單一產品候選)。其中7 050萬美元用於實現發展活動，1.652億美元用於管理活動的實現，3.76億美元用於實現某些商業活動或啟動活動。這個估計的未來或有金額不包括任何估計的特許使用費，如果合作伙伴成功地將任何授權產品商業化，可能會支付給我們。根據這些協議可能觸發向我們付款的未來事件完全基於我們的夥伴今後的努力和具體的發展、監管和(或)商業活動的成就。

Grifols許可協議

在2019年1月，我們與Grifols簽訂了一項獨家許可協議，在歐洲和土耳其將fostamatinib商業化，包括慢性ITP和AIHA。根據該協議，我們收到了3 000萬美元的預付款項，其中包括經歐洲藥品管理局(EMA)批准用於慢性ITP的fostamatinib的2 000萬美元，其中包括2.975億美元的監管和商業里程碑總額。如下文所述。我們還將收到分步兩位數的版税付款，根據分層淨銷售額，這可能達到淨銷售額的30%。作為回報，Grifols將在歐洲和土耳其獲得用於人類疾病(包括慢性ITP和AIHA)的fostamatinib專用權。該協議還要求我們在美國AIHA進行第三階段試驗。

在2020年1月，我們得到歐洲共同體的批准，我們的MAA用於治療慢性ITP的成人患者，誰是其他治療難治性。有了這項批准，我們在2020年2月收到了一筆2，000萬美元的不可退還款項，其中包括1，750萬美元用於第一項指示的福達瑪蒂尼的批准，以及根據合作協議的條款支付的一筆250萬美元的可信用預付版税。這筆2 000萬美元的款項將分配給與Grifols簽訂的合作協議中獨特的履約義務。

我們根據ASC 606解釋了這項協議，並在協議開始時確定了以下不同的執行義務：(A)頒發許可證；(B)與我們正在進行的關於ITP患者的長期開放標籤擴展研究有關的研究和監管服務的執行情況；(C)與我們在AIHA的第三階段研究有關的臨牀服務的表現。此外，我們亦會為獲發牌照的地區訂立商業供應協議。我們得出結論，這些性能義務中的每一個都是不同的。我們的評估是基於以下幾點：(一)我們的評估是，Grifols可以通過使用自己的資源開發和商業化底層產品而自行受益於許可證；(Ii)製造服務不是高度專業化的，可以由其他供應商進行。在執行我們與Grifols的協議後，我們確定500萬美元的預付費是3000萬美元預付費中不可退還的部分，它代表交易價格。在……裏面

在2020年第一季度，我們修改了交易價格，包括根據我們的協議不再可退還的前期付款2 500萬美元和不再受限制的2 000萬美元付款。根據我們對相對獨立銷售價格的最佳估計，我們將更新後的交易價格分配給我們合作協議中的不同業績義務如下：(A)對於許可證，我們使用調整後的市場評估方法估算了獨立銷售價格，以估計其在許可領土上的獨立銷售價格；(B)對於研究和監管服務，我們使用成本加預期保證金法估算了獨立銷售價格。由於調整後的交易價格，調整按累計跟蹤記錄，並作為2020年第一季度合作產生的合同收入的一部分入賬。

{Br}與未來監管和商業里程碑有關的2.775億美元的剩餘未來可變費用完全受到限制，直到我們能夠確定，由於這些未來里程碑的成功所固有的不確定性，累積收入不會發生重大逆轉。我們將確認與研究和監管服務相關的收入，在整個期間，我們將使用輸入方法對相關的臨牀項目進行確認。對於基於銷售的里程碑和版税，我們確定許可是版税或基於銷售的里程碑所涉及的主要項目。因此，我們會在(I)有關售賣發生時，或(Ii)當部分或全部專營權費已獲繳付(或部分履行)履行義務時，確認收入。我們將重新評估每個報告期內的交易價格，當不確定事件得到解決或其他情況發生變化時。

在截至2020年3月31日的三個月中，我們確認了與知識產權許可權利有關的3 990萬美元的收入和與所提供的研究服務有關的320萬美元的收入。截至2020年3月31日，遞延收入為220萬美元。

Kissei許可證協定

2018年10月，我們與Kissei簽訂了一項獨家許可證和供應協議，在日本、中國、臺灣和大韓民國所有目前和潛在的跡象中開發和商業化福斯塔丁尼。基塞伊負責執行和資助上述領土內的福斯塔馬提尼的所有發展活動。我們預先收到了3，300萬美元的現金付款，在開發、監管和商業里程碑付款方面可能會多支付1.47億美元，並將收到20%以上、按層次升級的、以銷售為基礎的用於供應fostamatinib的付款。根據協議，我們授予Kissei在上述地區使用fostamatinib的許可證，並有義務向Kissei提供用於臨牀試驗和商業化前活動的藥物產品。我們還負責生產和供應福他瑪替尼，以供今後根據該協定開展的所有開發和商業化活動。

我們根據ASC 606説明瞭這一協議，並在協議開始時確定了下列不同的履約義務：(A)頒發許可證；(B)提供用於臨牀使用的福斯塔丁尼；(C)提供給臨牀或商業以外使用的與折扣的福斯塔丁有關的材料權利。此外，如果該產品在領有牌照的地區獲得批准，我們會提供商業產品供應。我們的結論是，這些性能義務中的每一項都是不同的。我們的評估基於以下幾點：(1)我們的評估是，Kissei可以通過利用自己的資源開發和商業化基礎產品，自行從許可證中獲益；(2)製造服務不是高度專業化的，可以由其他供應商進行。此外，我們確定，3 300萬美元的預付費用是交易價格，是根據我們對相對獨立銷售價格的最佳估計而分配給業績義務的：(A)對於許可證，我們使用調整後的市場評估方法估算了獨立銷售價格，以估計其在持牌領土內的獨立銷售價格；(B)對於福斯塔蒂尼的供應和與折現的福斯塔丁尼有關的物質權利，我們使用成本加預期保證金法估算了獨立銷售價格。與未來發展和監管里程碑有關的1.47億美元的可變審議完全受到限制，因為鑑於未來里程碑成功的內在不確定性，累積收入很可能發生重大逆轉。我們將確認與福斯塔丁尼的供應有關的收入和將福斯塔蒂尼運往基塞的物資。以銷售為基礎的里程碑和版税, 我們確定許可證是主要的項目，與版税或銷售為基礎的里程碑有關。因此，我們將在以下時間確認收入：(I)相關銷售發生時，或(Ii)部分或全部履行義務時

已分配的特許權使用費已得到滿足(或部分支付)。我們將重新評估每個報告期內的交易價格，當不確定事件得到解決或其他情況發生變化時。

在截至2020年3月31日的三個月內，我們沒有確認任何收入。截至2020年3月31日，遞延收入為140萬美元，原因是未履行的與福斯塔蒂尼供應有關的履約義務和與折現的福斯塔蒂尼有關的材料權。

其他許可協議

截至2020年3月31日，相對於2019年第四季度執行的與Aclaris的許可證和合作協議的第一次修正，我們有100萬美元的應收賬款，其中50萬美元是在2020年4月收到的。

在2019年10月，我們與麥迪生簽訂了兩項獨家商業和許可證協議，以便在以色列和加拿大為慢性ITP的fostamatinib商業化，根據該協議，我們在加拿大收到了500萬美元的預付款項。我們説明瞭根據ASC 606預先付款達成的協議，並在協議開始時確定了以下合併的履約義務：(A)頒發許可證；(B)在加拿大獲得ITP中的fostamatinib的監管批准。我們確定500萬美元的預付費用是交易價格.然而，根據該協議，我們可以選擇在獲得加拿大AIHA治療的監管批准後六個月內，在加拿大回購該產品的所有權利。回購期權使我們無法根據ASC 606將許可證的控制權轉讓給麥迪生。我們相信，回購條款，如果行使，將要求我們以相當於或超過預先500萬美元的金額回購許可證。因此，這一安排被視為一種融資安排。截至2020年3月31日，與這一融資安排有關的應計利息費用無關緊要。

9.盤存

截至2020年3月31日和2019年12月31日，我們有以下庫存(千)：

截至2020年3月31日，我們向我們的原材料製造商預付了300萬美元，這些款項作為“預付和其他流動資產”的一部分列入我們的資產負債表。當這些原材料完成並交付給我們時，我們將擁有這些原材料。

10.現金、現金等價物和短期投資

現金、現金等價物和短期投資包括以下(單位：千)：

現金等價物和短期投資包括下列未實現損益總額(千)的證券：

截至2020年3月31日，我們的現金等價物和短期投資，合同期限在一年內，有一個加權平均時間約87天。我們認為我們的短期投資組合可用於目前的業務.我們有能力持有截至2020年3月31日的所有投資，直至其各自的到期日。截至2020年3月31日，我們沒有任何投資在連續12個月未實現虧損的情況下出現。截至2020年3月31日，共有10只有價證券在12個月或更短的時間內處於未變現虧損狀態，損失被確定為暫時損失。上述未實現損失總額是利率上升造成的。沒有任何重大事實或情況表明，我們持有的證券的發行人的信譽有任何明顯惡化。根據我們對這些證券的審查，包括對未實現損失的持續時間和嚴重程度的評估，以及我們持有這些投資直至到期的能力和意圖，在2020年3月31日，這些證券沒有任何其他臨時減值。

下表按投資類別(以千計)顯示我們對處於未變現虧損狀況的個別證券的投資的公允價值和未實現損失毛額：

11.公允價值

根據FASB ASC 820，公允價值計量和披露，公允價值定義為資產的交換價格，或資產或負債的主要或最有利市場中有知識、願意的各方之間的交易中轉移的負債。在可用的情況下，公允價值是根據可觀察到的市場價格或參數或從這些價格或參數得出的。如果沒有可觀察到的價格或參數，則應用估值模型。

在我們的財務報表中，按公允價值記錄的資產和負債是根據用於計量公允價值的投入的判斷水平分類的。與這些資產和負債公允估值投入相關的主觀性程度直接相關的層次如下：

第1級-輸入是未調整的，報價在活躍市場相同的資產在報告日期。活躍市場是指資產或負債交易的頻率和數量足以持續提供定價信息的市場。

我們持有的公允價值資產通常包括在這一級的貨幣市場證券中，公允價值是以公開報價為基礎的。

第2級-除第1級所列報價外，可通過與報告日的市場數據相關和在工具預期壽命期間直接或間接觀察到的資產或負債的投入。

我們持有的按二級評估的公允價值資產包括政府支持的企業證券、美國國庫券、公司債券和商業票據。我們利用第三方定價服務制定公允價值計量，其中公允價值以估值方法為基礎，例如使用可觀察的市場投入的模型，包括基準收益率、已報告的交易、經紀人/交易商報價、投標、報價和其他參考數據。我們使用外部定價服務提供商的報價和其他在線報價系統來驗證第三方定價服務提供商提供的投資的公允價值。我們審查我們的第三方定價服務提供商的獨立審計師的報告，特別是關於對金融工具定價和估值的控制，並確保我們的內部控制解決某些控制缺陷(如果有的話)，並且有輔助的用户實體控制措施。

第3級-由很少或根本沒有市場活動支持、對資產或負債的公允價值具有重要意義、並反映管理層對市場參與者在報告日對資產或負債定價時使用的最佳估計值的不可觀測的投入。考慮到評估技術固有的風險和模型輸入所固有的風險。

我們沒有按3級分類的公允價值資產和負債。

經常出現的公允值

按公允價值定期計量的金融資產在下表中按對估值的最低重要投入水平(以千計)分類：

12.租賃協議

我們目前租賃我們的研究和辦公空間，根據一項不可取消的租賃協議，我們的房東，健康峯財產公司。(前稱HCP BTC，LLC)，原定於2018年到期。租約的期限規定續約期最多可延長兩期，每次為期五年。2017年7月，我們行使選擇權，將租約期限再延長5年，至2023年1月，並在此期間修改了每月基本租金數額。

2014年12月，我們與一個無關的第三方簽訂了一項轉租協議，該協議於2017年修訂，佔用了我們大約57 000平方英尺的研究和辦公空間。2017年2月，我們對轉租協議進行了修訂，在轉租協議的同一期限內，增加了轉租研究和辦公空間，再增加9 328平方英尺。自2017年7月起，對轉租協議進行了修訂，主要是將轉租期限延長至2023年1月，並修改了每月基本租金，使其與我們支付房東的金額相等。由於延長分租協議下的未來分租收入與我們將支付給房東的數額相同，因此我們沒有確認與這一修正案有關的任何轉租損失。到2023年1月，我們預計將獲得大約1，290萬美元的未來轉租收入(不包括分租者在設施運營費用中所佔的份額)。

我們於2019年1月1日採用修正的追溯方法通過了主題842，並選擇了在過渡指導下允許的過渡方法和一攬子實際權宜之計，這使我們能夠進行我們的歷史租賃分類和我們對合同是租賃還是包含租約的評估。我們還選擇將租賃和非租賃部分，如公用區域維修費，作為單一租賃，並選擇使用短期租賃例外的標準。

由於2019年1月1日通過了主題842，我們在資產負債表中確認了3 280萬美元的使用權資產和3 320萬美元的租賃負債，並在資產負債表中註銷了39萬美元的遞延租金。這些數字是以我們餘下租金的現值計算的，估計增量借款率為9%，即我們租契的加權平均貼現率。截至2019年1月1日，我們的累積赤字沒有累積效應調整.截至2020年3月31日，我們的資產負債表上有經營租賃使用權2 380萬美元，租賃負債2 510萬美元。截至2020年3月31日，我們租賃的加權平均剩餘期限為2.83年。

在本季度期間，我們從我們的房東那裏得到補償，因為他們在發電機和鍋爐租賃改進中所佔的部分份額。我們將這些租賃改進激勵記錄為附加經營租賃、使用權、資產和租賃負債，直到租賃結束和資產轉移為止。截至2020年3月31日，我們的租賃改善激勵措施達到346，000美元。

在截至2020年3月31日的三個月中，我們業務租賃費用的組成部分如下(千)：

與該公司截至2020年3月31日三個月的經營租賃有關的補充資料如下(千)：

下表列出截至2020年3月31日我們業務租賃負債的未來租賃付款情況(千)：

在截至2020年3月31日的三個月中，我們有以下操作轉租信息(以千為單位)：

下表列出了我們預計在2020年3月31日按分租方式獲得的未來租賃付款(單位：千)：

13.債務

在2019年9月27日，我們簽訂了信用和安全協議(信用協議)，日期為2019年9月27日(截止日期)與MidCap金融信託公司(MidCap)。“信貸協議”規定提供6 000萬美元的定期貸款信貸安排，包括以下部分：(1)截止日期，1 000萬美元的定期貸款本金總額，(2)到2020年12月31日，我們可選擇的定期貸款設施增加1 000萬美元，(3)至2021年3月31日，附加2 000萬美元的定期貸款安排，但須滿足某些條件和我們的選擇；(4)至2022年3月31日，在滿足某些條件和我們的選擇的情況下，增加2 000萬美元的定期貸款安排。“信貸協議”規定的義務由我們所有資產的完善擔保權益擔保，但根據“信貸協定”的條款，知識產權和某些其他習慣上被排除在外的財產除外。

貸款的未償還本金餘額按一個月的libor+5.65%的年利率計算利息，但最低利率為1.50%，每月應支付欠款。從2019年10月1日開始，我們將開始只支付利息24個月，然後36個月的攤銷付款。利息期限將延長至36個月，並在滿足信貸協議規定的某些條件後再延長至48個月。所有未付本金和應計利息至遲於2024年9月1日到期應付。最後支付的費用為本金的2.5%，應在最後支付定期貸款時支付。

我們可以全部或部分自願提前付款，但須支付某些預付保險費和額外利息。“信貸協議”還載有某些條款，如違約和控制條款的變更，一旦觸發，將要求我們對定期貸款進行強制性提前還款，這些貸款必須支付某些預付保險費和額外利息。

如上文所述，在“信貸協定”結束時，1 000萬美元是在第一批資金中提供的。該設施還使我們能夠根據我們的選擇再獲得5 000萬美元，其中4 000萬美元取決於某些習慣條件的實現。我們於2020年3月簽署了第二批貸款延期表，金額為1 000萬美元，於2020年5月收到。

不包括第二批1 000萬美元，下表列出了我們預計到2020年3月31日為止對未償貸款支付的最低限額(千)：

我們支付了總額為211 000美元的某些費用和費用，這些費用被記作資產負債表上定期貸款的直接扣減，並在貸款期間使用有效利息法按比例攤銷為利息費用。截至2020年3月31日，未攤銷的發行成本和債務折扣達到17.1萬美元。

在截至2020年3月31日的三個月內，與“信貸協定”有關的利息費用，包括債務貼現的攤銷和最後費用的增加額，為241 000美元。截至2020年3月31日，應計利息為62，000美元。截至2020年3月31日，貸款未清餘額為980萬美元，扣除未攤銷的債務折扣。

{Br}“信貸協定”載有某些契約，其中除其他外，要求我們在一年中指定的時間提交財務報告，並在提取第三檔或第四檔時維持最低的淨收入和1 000萬美元的現金。截至2020年3月31日，我們沒有違反任何公約。

14.後續事件

根據我們與MidCap的信貸安排協議，我們於2020年3月為第二批貸款簽署了一份總額為1 000萬美元的信貸延期表，我們於2020年5月收到了該表格。該設施還使我們能夠在符合某些習慣條件的情況下，根據我們的選擇獲得額外的4 000萬美元。

項目2管理層對財務狀況及經營成果的探討與分析

{Br}這一討論和分析應與我們的財務報表和本報告所附附註以及截至2019年12月31日的我們關於表10-K的年度報告中所載的審定財務報表和附註一併閲讀。我們截至2020年3月31日的三個月的財務業績不一定表明未來中期或整個財政年度可能出現的結果。

本季度報告表10-Q包含對未來業績的預期，以及“證券法”第27A條和“交易法”第21E條所指的其他前瞻性陳述，涉及風險和不確定因素。我們通常使用“可能”、“將”、“會”、“應該”、“可能”、“期望”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“意圖”或這些術語的否定或類似的表達來識別這些前瞻性的陳述。這些陳述出現在整個季度報告的10-Q表，是關於我們目前的期望，信念或意圖，主要是關於我們的業務和相關的行業發展。這些聲明的例子包括但不限於以下方面的聲明：我們對全球冠狀病毒大流行影響的期望；我們的商業和科學戰略；與TAVALISSE商業化和營銷有關的風險和不確定性；在美國和歐洲；FDA、EMA或其他監管當局可能就fostamatinib作出不利決定的風險；我們和我們的合作者的產品開發項目的進展，包括臨牀試驗。, 以及其結果的時間安排；我們可能從我們的合作中獲得的公司合作和收入以及這些潛在付款的時間安排；我們對監管提交和批准的期望；我們的藥物發現技術；我們的研究和開發費用；保護我們的知識產權；我們的現金和資本資源的充足性以及對額外資本的需要；以及我們的業務和法律風險。你不應該過分依賴這些前瞻性的聲明。由於許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中的預期結果大相徑庭，包括由於本季度報告第二部分第1A項關於表10-Q的“風險因素”項下討論的風險和不確定性。任何前瞻性陳述只説明作出聲明的日期，我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，以反映作出聲明之日之後的事件或情況，或反映意外事件的發生。新的因素不時出現，我們不可能預測會出現哪些因素。此外，我們無法評估每個因素對我們業務的影響，也不能評估任何因素或因素組合在多大程度上可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中所載的結果大相徑庭。

概述

我們是一家致力於發現、開發和提供新型小分子藥物的生物技術公司，這些藥物能顯著改善免疫和血液疾病、癌症和罕見疾病患者的生活。我們的開創性研究集中在對疾病機制至關重要的信號通路上。我們的第一個美國食品和藥物管理局(FDA)批准的產品是TAVALISSE(六水二鈉)，這是唯一的口服脾臟酪氨酸激酶(SYK)抑制劑，用於治療慢性免疫性血小板減少症(ITP)的成人患者，他們對以前的治療反應不足。歐洲的歐洲委員會(EC)批准了用於治療對其他治療難治的成年患者的慢性ITP的營銷授權申請(MAA)，並將在歐洲銷售，名稱為TAVLESSE(Fostamatinib)。我們的臨牀項目包括：温性自身免疫性溶血性貧血(AIHA)患者對福斯塔蒂尼的第三階段研究；對我們的白細胞介素受體相關激酶(IRAK 1/4)抑制劑計劃中的專有分子R 835的完成第一階段研究；以及我們的受體相互作用蛋白激酶(RIP 1)抑制劑計劃中的專有分子R 552的第一階段研究。此外，我們在臨牀開發中也有產品候選

合夥人BergenBio ASA(BergenBio)、Daiichi Sankyo(Daiichi)、Aclaris治療學(Aclaris)和AstraZeneca AB(AZ)。

業務更新

在2020年第一季度，1，398瓶TAVALISSE被運往病人和診所，產品銷售淨額同比增長57%，達到1，270萬美元。在本季度，我們經歷了典型的第一季度償還問題，如重置共同付費和醫療保險甜甜圈洞，也受到了冠狀病毒大流行的負面影響，在該季度的後半段。截至2020年3月31日，我們的分銷渠道共有591瓶，比上一季度減少5瓶。

由於持續的冠狀病毒全球流行，我們已經部署了資源，使我們的外地僱員能夠繼續遠程接觸醫療服務提供者。這些虛擬約定使我們的實地小組能夠支持現有的處方藥者以及與新處方者的合作伙伴，以確定適合TAVALISSE的病人。

我們正在探索與研究機構合作的機會，以調查TAVALISSE治療冠狀病毒肺炎和相關急性呼吸窘迫綜合徵(ARDS)的潛力。SYK信號通路在介導細胞因子對冠狀病毒的反應中起着重要作用，為研究SYK抑制在這些患者中的潛在益處提供了科學的理論依據。

我們目前預計TAVALISSE片劑和藥物的供應不會中斷，以滿足我們美國ITP商業業務以及我們在世界各地的合作伙伴和臨牀試驗的需要。

我們的前瞻性研究，一個關鍵的第三階段臨牀試驗在温暖的AIHA已經登記了41名患者。目前，這項前瞻性研究已經在22個國家建立了80多個活躍的臨牀試驗場所。由於持續的冠狀病毒流行，這些網站中的絕大多數已經暫時推遲了新患者的註冊。因此，我們無法就完成註冊的時間提供指導。隨着條件允許，註冊人數有望在我們的全球多樣化的臨牀站點上重獲勢頭。

在2020年2月，我們從Grifols收到了2 000萬美元的付款。這筆款項是在歐洲共同體批准用於治療對其他治療難治的成年患者慢性ITP的福斯塔米替尼的MAA批准後收到的。此外，由於歐盟委員會的批准，我們以前從Grifols收到的3 000萬美元預付費用中的2 500萬美元將不再由我們償還給Grifols。fostamatinib將在歐洲銷售，品牌名稱為TAVLESSE™(Fostamatinib)。

到2020年3月31日，我們的現金和現金等價物約為9 590萬美元，預計業務中的現金流量，我們相信我們的流動資金來源和資本將足以為我們的持續經營和增長戰略至少在未來12個月。在2020年5月，我們從我們在MidCap獲得的6，000萬美元信貸貸款中獲得了第二批1，000萬美元的貸款。該設施為我們提供了額外的4 000萬美元，這取決於某些條件的實現。

關於冠狀病毒對我們業務的當前和潛在未來影響的最新情況

2019年12月，報告了一種新的冠狀病毒病(冠狀病毒)，並於2020年3月，世界衞生組織將冠狀病毒定性為一種全球大流行病。隨着不斷演變的冠狀病毒大流行病在全球蔓延，我們已經並計劃繼續採取更多的安全措施，以保護我們的工作人員及其家屬的安全，並幫助我們居住和工作的社區減少感染這種病毒的人數。我們關閉了我們在舊金山南部的辦公室，並要求我們的大部分人員，包括我們的行政人員遠程工作，僅限於必須從事基本活動、暫停新實驗室研究和限制任何特定研究和開發實驗室工作人員的現場工作人員。在2020年3月，通過我們現有的危機管理小組(CMT)，我們還啟動了我們的業務連續性計劃，以防止或儘量減少業務中斷，並確保我們人員的安全和福祉。我們的

CMT定期召開會議，評估我們的業務連續性計劃的有效性，並隨着冠狀病毒的不斷髮展做出相應的調整。冠狀病毒大流行的最終影響是高度不確定的，而且可能發生變化。我們還不知道對我們的業務、產品銷售的影響有多大，我們是否有能力繼續確保新的合作，並支持與我們的合作伙伴的現有合作努力，以及我們的臨牀和監管活動。

自從冠狀病毒大流行被宣佈以來，我們觀察到病人和醫生之間的互動減少了，我們的代表對保健提供者的訪問越來越少，這對我們的產品銷售產生了負面影響，並可能在今後繼續對我們的產品銷售產生負面影響。我們已經部署了資源，使我們的實地小組能夠有虛擬的接觸，以支持現有的處方者，以及與新的處方者的合作伙伴，以確定合適的病人為TAVALISSE。因此，我們在外地工作的員工正在繼續與醫療服務提供商進行遠程接觸。其他與商業有關的活動，如我們的營銷計劃，演講者局，以及在現場論壇上的市場準入倡議，由於冠狀病毒大流行而被推遲或取消。這些活動實際上已被重新煽動起來。

關於我們的供應鏈，我們目前預計我們的商業產品TAVALISSE的供應鏈不會受到重大破壞。然而，如果冠狀病毒繼續流行並持續很長一段時間，我們不知道對我們供應鏈的影響有多大。目前，除其他外，我們依靠第三方製造和運輸我們的商業產品、原材料和產品供應，進行臨牀試驗，進行質量測試，並提供其他貨物和服務，以幫助管理我們的商業活動、臨牀試驗和我們在正常經營過程中的業務。我們積極參與我們的供應鏈和分銷渠道的各個要素，包括我們的客户、合同製造商以及物流和運輸供應商，以滿足對TAVALISSE的需求，並隨時瞭解我們供應鏈內的任何挑戰。我們繼續監測需求，並打算根據需要調整我們的計劃，以便在不斷演變的冠狀病毒大流行期間繼續推動我們的業務並履行我們的義務。

在臨牀發展方面，我們已經並將繼續採取措施，實施遠程和虛擬方法，包括在可能的情況下根據食品和藥物管理局最近的指導意見對患者進行遠程監測，並與我們的調查人員合作，以符合機構指導方針的安全方式對這些病人進行適當護理。我們有許多正在進行的臨牀試驗，其中之一是在温暖的AIHA中進行的全球第三階段臨牀研究。我們的一些臨牀試驗研究人員已經暫停、推遲或推遲了新病人的登記，並限制了登記的現有病人的現場訪問，以保護現場工作人員和病人。我們正在逐個國家做出決策，以儘量減少對患者和臨牀試驗場所的風險.我們還在很大程度上依賴於我們的臨牀試驗調查人員告訴我們，在網站是否有能力確保病人安全或數據完整性的情況下，暫停註冊/篩查的最佳行動路線。在我們的研究中已經註冊的病人繼續接受研究藥物，我們仍然致力於支持我們的網站為這些病人提供護理，並提供持續的調查藥物供應。然而，目前我們無法充分預測冠狀病毒大流行可能對我們繼續啟動試驗地點、繼續治療納入我們試驗的病人、登記和評估新病人、提供研究藥物、根據研究協議獲得完整的數據點以及對臨牀研究結果的總體影響，包括研究時間的影響的影響的範圍。

冠狀病毒大流行也同樣影響了我們的合作伙伴和許可夥伴在全球範圍內將福斯塔丁尼商業化，以及推進我們的各種臨牀階段計劃。我們還不知道這種幹擾對我們的合作伙伴在市場上促進福斯塔丁尼商業化的能力的充分影響，以及我們的合作伙伴正在進行的各種臨牀試驗的註冊和完成時間。

另見此處題為“風險因素”一節，以瞭解與正在發生的冠狀病毒大流行有關的風險和不確定性。

我們的產品組合

下表總結了我們的投資組合：

商業產品

TAVALISSE在ITP

疾病背景慢性ITP在美國大約有83，000名成人患者。在ITP患者中，免疫系統會攻擊和破壞自身的血小板，血小板在凝血和癒合中起着積極的作用。ITP患者可能會因血小板計數過低而遭受嚴重的瘀傷、出血和疲勞。目前治療ITP的方法包括類固醇、模擬血小板生成素(TPOS)的血小板生成促進劑和脾切除。

口頭可用的fostamatinib程序。以片劑的形式，福斯塔丁尼阻斷免疫細胞內SYK的激活。ITP的典型特徵是身體產生抗體，這些抗體附着在血液中健康的血小板上。免疫細胞識別這些抗體並附着在它們上，激活免疫細胞內的SYK酶，並觸發抗體和附着的血小板的破壞。當SYK被福斯塔丁尼所抑制時，它會中斷免疫細胞的功能，使血小板逃避破壞。我們的第二階段臨牀試驗的結果表明，在某些ITP患者中，包括那些失敗了其他現有藥物的患者，福斯塔米替尼明顯增加了某些ITP患者的血小板數量。在該試驗中，16名慢性ITP患者口服福斯塔米替尼(發表在“血液”上)。

我們治療免疫性血小板減少症(FIT)第3期臨牀計劃共有150例ITP患者，隨機分為兩個完全相同的多中心、雙盲、安慰劑對照臨牀試驗。患者被診斷為持續性或慢性ITP，血小板計數持續低於每微升30，000。三分之二的受試者口服福斯塔汀100毫克，每日兩次(每日兩次)，另三分之一按同樣的時間表服用安慰劑。預計受試者將繼續接受長達24周的治療。在治療的第四周，未能達到某些血小板計數和達到一定耐受性閾值的受試者可以將他們的福斯塔米替尼(或相應的安慰劑)劑量提高到150毫克。的主要功效終點

計劃是在24周前穩定的血小板反應，血小板計數在每微升血液中至少有4次達到或超過50，000。2015年8月，FDA批准了我們關於為治療ITP而指定福他馬替尼的孤兒藥物的請求。2020年2月，日本衞生、勞動和福利部批准Kissei為慢性ITP的R 788(Fostamatinib)指定孤兒藥物。

在2016年8月，我們宣佈了第一個FIT研究的結果，報告説，福斯塔米尼達到了研究的主要功效終點。研究表明，18%的接受福斯塔替尼的患者獲得穩定的血小板反應，而沒有接受安慰劑對照者(p=0.0261)。2016年10月，我們公佈了第二次擬合研究的結果，報告的有效率為18%，與第一項研究一致。然而，安慰劑組1例(4%)血小板反應穩定，因此治療組與安慰劑組之間的差異未達到統計學意義(p=0.152)，且未達到其主要終點。使用最保守的敏感性分析，而不是協議的預先指定的分析，在第二項研究中的另一個病人被認為是無反應者，結果50人中有8人(16%)對福斯塔汀有反應(p=0.256比安慰劑)。然而，當兩項研究的數據結合在一起時，這一差異在統計學上是顯著的(p=0.007)。

FIT研究中的患者可以選擇參加一項長期的開放標籤擴展研究，並接受福斯塔丁的治療，這也是第三階段的試驗。共有123名患者參加了這項研究。所有在FIT研究中對福斯塔替尼有反應的患者，並參加長期開放標籤擴展研究，血小板的中位數為106，500/ul，中位數為16個月。此外，有44名安慰劑無反應者參加了長期開放標籤擴展研究，其中41名患者至少有12周的隨訪時間。其中9例(22%)患者取得了前瞻性穩定的血小板反應，具有統計學意義(p=0.0078)，與父母研究中取得的療效相當(p=0.0078)。

一個穩定的反應被定義為在14到24周的6次訪問中，有超過4次血小板計數超過50，000/ul的病人，沒有搶救藥物。在我們進行的後研究分析中，我們定義了一個與臨牀相關的血小板反應，包括在治療的頭12周，在沒有救援藥物的情況下，達到一個血小板計數超過50，000/ul的患者，但沒有達到穩定的反應標準。一旦血小板計數超過50，000/ul，反應喪失被定義為連續兩次血小板計數低於30，000/ul在任何後續訪問中。在FIT研究的穩定和臨牀相關血小板反應聯合數據集中，有效率為43%(43/101)，而安慰劑為14%(7/49)(p=0.0006)。

在2019年12月，我們在佛羅裏達州奧蘭多舉行的第61屆美國血液學學會年會和博覽會上介紹了數據，其中包括我們從TAVALISSE的第三階段臨牀項目中對ITP患者進行的數據分析。在此分析中，32例患者使用福斯塔汀作為二線治療，78%(25/32)的≥1血小板計數達到≥50，000/L(無援救治療)。

最常見的不良事件是胃腸相關的，該產品的安全性與以前的臨牀經驗一致，沒有發現新的或不尋常的安全問題。

TAVALISSE於2018年4月獲得FDA批准，用於治療對先前治療反應不足的成年患者的慢性ITP，並於2018年5月在美國成功啟動。在2020年1月，歐共體批准我們在歐洲的MAA用於治療對其他治療難治的成年患者的慢性ITP。

商業啟動活動，包括銷售和營銷活動

很大一部分業務業務與我們的TAVALISSE商業啟動活動有關。具體來説，我們的營銷和銷售工作集中在針對血液學家和血液學家--美國的腫瘤學家，他們管理着慢性成人ITP患者。

我們有一個完全一體化的商業團隊，由銷售、營銷、市場準入和商業運作組成。我們的銷售團隊在美國推廣TAVALISSE，在正常的業務過程中，我們使用傳統的製藥公司的做法在美國銷售我們的產品，並集中精力

血液學家和血液學家-腫瘤學家。TAVALISSE最初是通過第三方批發分銷和專業藥房渠道以及團體採購機構銷售的，最後才會被開藥給病人。為了方便我們在美國的商業活動，我們還與各種第三方達成協議，包括廣告公司、市場研究公司和其他必要的銷售支持相關服務。我們相信，我們的商業團隊和分銷實踐足以確保我們的營銷努力達到我們的目標客户，並以及時和順從的方式將我們的產品交付給病人。此外，為了確保所有符合資格的美國病人都能適當地使用TAVALISSE，我們建立了一個名為Rigel One Care(ROC)的全面報銷和病人支持計劃。透過中華民國，我們向合資格的商業保險病人提供共同支付的援助，以協助減低自付費用，併為符合某些臨牀及經濟條件的未投保或保險不足的病人提供免費藥物。此外，我國還提供全面的報銷支持服務，如事先授權支持、利益調查和上訴支持。

TAVALISSE的競爭景觀

我們的工業競爭激烈，技術變革迅速而重大。TAVALISSE正在與其他現有療法競爭。此外，一些公司正在開發針對我們所針對的同樣疾病和條件的藥品。例如，治療ITP的現有療法和藥物候選物可能是TAVALISSE的替代療法。

目前，皮質類固醇仍然是最常見的一線治療ITP，偶爾結合靜脈注射免疫球蛋白(IVIg)或抗Rh(D)，以幫助進一步增加血小板計數的恢復，特別是在緊急情況下。然而，據估計，前線藥物只會導致一小部分剛被診斷出患有ITP的成年人能夠持久緩解。此外，由於擔心類固醇相關的副作用，治療時間通常限制在四周左右.因此，許多患者進展為持續性或慢性ITP，需要其他形式的治療幹預。在慢性ITP的長期治療中，患者往往會經過多次治療，以保持對這種疾病的充分反應。

治療ITP的其他方法在其作用機制上各不相同，對其使用順序沒有共識。選擇包括脾切除，血小板生成素受體激動劑(TPO-RAS)和各種免疫抑制劑(如利妥昔單抗)。上述方案的有效率標準各不相同，無法對個別療法的有效率進行比較.

即使有上述治療方案，相當數量的患者仍然嚴重的血小板減少性長時間，並有風險的自發性或創傷引起的出血。在治療方案中加入福斯塔米替尼可能是有益的，因為它有一個不同的作用機制，比任何一種療法，目前是可用的。福斯塔明是一種具有較強選擇性的SYK抑制劑，其對信號通路的Fc受體和B細胞受體的抑制作用使其成為一種潛在的廣泛的免疫調節劑。

美國其他經FDA批准通過巨核細胞前體上的結合和TPO受體增加血小板產量的產品包括Promacta(諾華)、Nplate(Amgen，Inc.)和DOPTELET(Dova製藥)。

全球市場上的

歐洲/土耳其

在2019年1月，我們與Grifols簽訂了一項專門的商業化許可協議，將用於治療、緩解或預防人類疾病，包括歐洲和土耳其的慢性或持久性ITP和AIHA的福斯塔丁尼商業化。根據許可協議的條款，Grifols在歐洲和土耳其擁有將fostamatinib商品化的獨家權利和開發fostamatinib的非專屬權利。Grifols還獲得了一項獨家選擇，根據其專屬和非排他性許可證擴大領土，將中東、北非和俄羅斯(包括獨立國家聯合體)包括在內。

我們負責為ITP和AIHA的fostamatinib和AIHA的某些發展活動提供資金，Grifols負責在這些領土上為fostamatinib開展的所有其他發展活動。我們仍然負責生產和供應福他瑪蒂尼的所有開發和商業化活動，根據協議。在2019年12月，我們與Grifols簽訂了一項藥品採購協議，其中我們同意以30%的價格向Grifols供應和銷售根據預期的第一次和唯一的採購訂單所要求的藥品，直到Grifols直接與第三方藥品製造商簽訂供應協議。

根據協議條款，我們預先收到了3 000萬美元的現金付款，並將有資格獲得高達2.975億美元的監管和商業里程碑，其中包括2020年第一季度收到的2 000萬美元不可退還的付款，其中包括1 750萬美元的EMA第一指示批准費付款和250萬美元可抵免預付特許權使用費付款，這些款項是在EMA批准第一項指示時支付的。我們還將收到從十幾歲到30%在歐洲和土耳其的福斯塔丁尼淨銷售額的分級版税。我們保留在基塞島、格里夫斯和麥迪遜領土以外地區的國際權利。

在2020年1月，我們得到了MAA的批准，用於治療對其他治療難治的成年患者的慢性ITP。通過這一批准，我們收到了上述2 000萬美元的付款。在監管審查過程中，Grifols開始準備在歐洲主要市場推出該產品，現在能夠開始在各個國家進行營銷的監管程序。

日本/亞洲

2018年10月，我們與Kissei簽訂了一項獨家許可證和供應協議，在日本、中國、臺灣和大韓民國所有目前和潛在的跡象中開發和商業化福斯塔丁尼。Kissei是一家總部位於日本的製藥公司，通過其研究、開發和商業化努力，以及通過與合作伙伴的合作，解決患者未得到滿足的醫療需求。

根據協議條款，我們收到了3 300萬美元的預付現金付款，並有可能在開發和商業里程碑付款方面增加1.47億美元，並將根據福斯塔蒂尼獨家供應的分層淨銷售額在中至高20%範圍內獲得產品轉讓價格付款。Kissei在ITP和日本、中國、臺灣和大韓民國的所有未來適應症中都享有對fostamatinib的專有權。Rigel保留了在基塞島、格里夫斯和麥迪遜領地以外地區的國際權利。

在2019年9月，我們的合作伙伴Kissei在日本發起了一項關於慢性ITP成人患者的第三階段試驗。在一項隨機、雙盲的研究中，將通過與安慰劑的比較來評估口服福斯塔米替尼的有效性和安全性。日本是世界上慢性ITP發病率第三高的國家，僅次於美國和歐盟。2020年2月，日本衞生、勞動和福利部授予Kissei為慢性ITP患者R788(Fostamatinib)的孤兒藥物。

加拿大/以色列

在2019年10月，我們與麥迪森簽訂了一項獨家商業許可證協議，在加拿大和以色列所有潛在跡象中將福斯塔丁尼商業化。根據這些協議的條款，我們將得到500萬美元的預付款項，在監管和商業里程碑方面可能達到約3 500萬美元。此外，我們將收到版税付款，從30%的淨銷售額。根據我們與麥迪生公司就加拿大領土達成的協議，我們可以選擇在加拿大監管機構批准的情況下回購該產品的所有權利，以獲得AIHA的指示。回購條款如果實施，將要求雙方就商業上合理的條款達成一致，以便我們回購這些權利，同時考慮到梅迪森的投資和這些權利的價值等。

臨牀分期計劃

[br]福他瑪蒂尼-艾哈

疾病背景艾哈是一種罕見的，嚴重的血液疾病，免疫系統產生抗體，導致身體自身的紅細胞破壞。症狀包括疲勞、氣短、心跳加快、黃疸或脾腫大。雖然目前尚未批准對AIHA進行藥物治療，但醫生通常使用皮質類固醇、其他免疫抑制劑或脾切除術來治療這種疾病的急慢性病例。研究表明，用福斯塔丁尼抑制SYK可以減少紅細胞的破壞。據估計，這種疾病每年影響到45，000名美國人，他們目前沒有經過批准的治療方案。

口頭可用的fostamatinib程序。我們完成了我們的第二階段的臨牀試驗，也被稱為SOAR研究，對温暖的AIHA患者。這項試驗是一個開放標籤的，多中心，兩階段的研究，評估了福斯塔丁尼在温暖的AIHA患者中的有效性和安全性，這些病人以前曾接受過這種疾病的治療，但已經復發。本研究的主要療效終點是在第12周達到血紅蛋白水平的升高，超過10 g/dL，大於或等於2g/dL，高於基線水平。在2019年11月，我們宣佈了最新的數據，在一項對暖性AIHA患者的福斯塔汀的第二階段開放標籤研究中，數據顯示44%(11/25)的可評價患者達到了HGB水平>10g/dL的主要療效終點，24周前≥2g/dL比基線增加了2g/dL。包括1例30周的延遲反應者，總有效率為48%(12/25)。不良事件是可控制的，並與以前報告的那些用福斯塔蒂尼。

在2019年3月，我們啟動了我們的暖AIHA關鍵階段3期臨牀研究，被稱為前瞻性研究。臨牀試驗方案要求對至少一次治療失敗的80例原發性或繼發性熱性AIHA患者進行安慰劑對照研究。主要終點將是在第24周前至少3次訪問的持久HGB反應，定義為HGB>10 g/dL和>2g/dL比基線和耐久反應增加，而這種反應不歸因於救援治療。

在2019年5月，我們登記了第一個病人的前瞻性研究。到目前為止，我們已經登記了41名病人。目前，這項前瞻性研究已經在22個國家建立了80多個活躍的臨牀試驗場所。由於持續的冠狀病毒流行，這些網站中的絕大多數已經暫時推遲了新患者的註冊。因此，我們無法就完成註冊的時間提供指導。隨着條件允許，註冊人數有望在我們的全球多樣化的臨牀站點上重獲勢頭。

2018年1月，FDA批准了我們關於為治療AIHA而指定福法坦替尼的Orphan藥物的請求。

IRAK 1/4自身免疫性和炎症性疾病抑制劑

口頭提供IRAK 1/4抑制劑計劃。2018年第二季度，我們從我們的IRAK 1/4臨牀前發展項目中選擇了一種專有分子R 835用於人類臨牀試驗。本研究的候選基因是一種口服、強效和選擇性的IRAK 1和IRAK 4抑制劑，可阻斷炎症細胞因子的產生，以響應Toll樣受體(TLR)和白細胞介素-1(IL-1R)家族受體信號。TLRs和IL-1RS在天然免疫反應中起着至關重要的作用，這些途徑的失調可能導致各種炎症狀態，包括銀屑病、類風濕關節炎、炎症性腸病和痛風等。R 835在體外抑制TLR和IL-1R激活後細胞因子的釋放。R 835在多種炎症性疾病的齧齒動物模型中非常活躍，包括銀屑病、關節炎、狼瘡、多發性硬化症和痛風。臨牀前的研究表明，R 835同時抑制了IRAK 1和IRAK 4信號通路，它們在炎症和組織損傷的免疫反應中起着關鍵作用。IRAK 1和IRAK 4的雙重抑制能更徹底地抑制促炎細胞因子的釋放。

在2019年10月，我們宣佈了R 835在健康受試者的第一階段臨牀試驗的結果，以評估安全性、耐受性、PK和藥效學。第一階段的研究是一項隨機、安慰劑對照的雙盲試驗，對91名18至55歲的健康受試者進行了研究.第一階段試驗顯示陽性耐受性和pk數據，並建立了。

通過證明在脂多糖(LPS)挑戰下抑制炎性細胞因子產生的機制。

抗自身免疫性和炎症性疾病的RIP 1抑制劑

口服RIP 1抑制劑計劃。R 552是RIP 1的一種有效的選擇性抑制劑。RIP 1被認為在引起死亡的過程中起着至關重要的作用。死亡是一種受調節的細胞死亡，細胞的破裂導致細胞內內容物的分散，從而激活免疫反應，增強炎症。

從我們正在進行的健康志願者第一階段的初步數據表明，R 552有一個有吸引力的PK和安全概況，半衰期約14小時，可能允許一天一次。在臨牀前的研究中，R 552在RIP 1介導的炎症和組織損傷小鼠模型中預防了關節和皮膚炎症。此外，我們還打算尋找一種中樞神經系統分子，以便有可能進入臨牀。

合作臨牀項目

R 548(ATI-501和ATI-502)-Aclaris

Aclaris正在開發ATI-501和ATI-502，這是在Rigel實驗室發現的一種口服和局部的Janus激酶(JAK)1/3抑制劑。ATI-501正被開發為針對斑禿(AA)患者的一種口服療法，包括導致頭皮總脱髮的更嚴重的AA，即總脱髮(AT)，以及頭皮和身體上的總脱髮(稱為泛脱髮(AU))。

2018年12月，Aclaris還報告了ATI-502對AA和白癜風局部治療的一些第二階段研究的登記情況和/或結果，包括其AUATB-201研究的結果。

在2019年6月，Aclaris報告了其在雄激素性脱髮(AGA)患者的ATI-502外用(AGA-201)的第二階段臨牀試驗的陽性結果，這種情況通常被稱為男性/女性型禿髮。沒有治療相關的嚴重不良事件。在2019年6月晚些時候，Aclaris報告説，其在AA患者身上進行的ATI-502外用(AA-201)的第二階段臨牀試驗沒有達到其終點。觀察到ATI-502通常具有良好的耐受性。不良事件的嚴重程度主要為輕度或中度。未報告與治療有關的嚴重不良事件。

在2019年7月，Aclaris宣佈，ATI-501在幾種毛髮生長指標，包括本試驗的主要終點和某些次要終點，在統計學上取得了明顯的改善。觀察到ATI-501在所有劑量下都具有良好的耐受性。沒有嚴重的不良事件報告。所有不良事件(AES)在嚴重程度上都是輕微或中度的，而AES的發生率在所有組間都是相似的。試驗中未觀察到血栓栓塞事件。

Aclaris目前正在尋找ATI-501和ATI-502的開發和商業化合作夥伴，作為治療脱髮的潛在療法。

BGB 324-BergenBio

BergenBio正在與BGB 324(Bemcentinib)，一種一流的選擇性Axl激酶抑制劑，作為治療複發性急性髓系白血病(AML)和骨髓增生異常綜合徵(MDS)的單一藥物進行1/2期研究；並與erlotinib(Tarceva)聯合治療晚期(EGFR陽性)非小細胞肺癌。BergenBio還在與另一家公司合作，與BGB 324和KEYTRUDA(Pembrolizumab)聯合對非小細胞肺癌和三陰性乳腺癌進行第二階段研究。

在2019年11月，BergenBio表明，總體有效率(ORR)的主要終點已在其第二階段臨牀試驗的A組中得到滿足，該方案與KEYTRUDA聯合評價bemcentinib作為治療先前治療的晚期非小細胞肺癌(NSCLC)的一種潛在的新的治療方案。主要療效終點要求至少25%的可評價患者在使用新的藥物組合治療時取得臨牀療效，

定義為完全或部分反應，根據實體腫瘤的反應評估標準(RECIST)。中位無進展生存期(MPFS)的第二終點報告顯示，按Bergenbio的複合Axl腫瘤免疫評分的定義，Axl陽性患者與陰性患者的預後顯著改善3倍。

在2019年12月，BergenBio報告了與低劑量阿糖胞苷(LDAC)聯合治療老年AML患者的結果。Bemcentinib-LDAC聯合用藥對老年AML患者安全、耐受性好.總的響應率和持續時間超過歷史基準，比其他LDAC組合更好。

在2020年4月，bergenbio宣佈，bemcentinib已被選為新的英國國家多中心隨機第二階段臨牀試驗計劃中第一個快速追蹤的潛在治療方法，以潛在地獲得bemcentinib治療冠狀病毒最脆弱患者效果的早期指示。

ds-3032-Daiichi

ds-3032是小鼠雙分鐘2(MDM 2)蛋白的一種研究性口服抑制劑，目前由Daiichi在包括AML、急性淋巴細胞白血病、急變期慢性髓系白血病、淋巴瘤和MDS在內的實體和血液系統惡性腫瘤的三期臨牀試驗中進行研究。

從DS-3032的第一階段研究中獲得的初步安全性和有效性數據表明，DS-3032可能是治療包括復發/難治性AML和高危MDS在內的血液系統惡性腫瘤的一種有希望的治療方法。對DS-3032附加劑量時間表的評估正在進行中，福他馬替尼與福斯塔汀的聯合研究目前正在由第一核電站進行。

AZ-D 0449-AZ

AZ目前正在對健康志願者和輕度哮喘患者進行第一階段研究，以研究吸入的AZ-D0449的安全性和抗炎作用。這項研究遵循單次和多次上升劑量，目前正在招募病人。

研究/臨牀前計劃

我們正在進行廣泛的疾病領域的炎症/免疫學，免疫學和癌症的專有研究。在這些疾病領域內，我們的研究人員正在研究作用機制，並針對潛在的新靶點篩選化合物，並優化那些似乎具有最大潛力的線索。

商業化和贊助的研究與許可協議

我們獨立開展研究和開發項目，並與我們的企業合作者聯繫在一起。截至2020年3月31日，我們與Kissei製藥有限公司簽訂了合作協議，並承擔着持續的履約義務。(Kissei)在日本、中國、臺灣和大韓民國以及與Grifols、S.A.合作開發和商業化福斯塔丁尼。(Grifols)在歐洲和土耳其以及與麥迪遜製藥有限公司合作，在包括慢性ITP和AIHA在內的所有適應症中將福斯塔蒂尼商業化。(麥迪森)在所有適應症中，包括加拿大和以色列的慢性ITP和AIHA，將福斯塔蒂尼商業化。截至2020年3月31日，我們也是合作協議的締約國，但沒有持續的性能義務，Aclaris用於開發和商業化JAK抑制劑治療斑禿和其他皮膚病，AZ用於研發和商業化R 256，一種吸入JAK抑制劑，BergenBio用於開發和商業化Axl抑制劑在腫瘤學中，第一代從事與MDM 2抑制劑相關的研究，MDM 2抑制劑是一種新型的稱為木質酶的藥物靶點。

根據我們在正常業務過程中籤訂的這些協議，我們收到或可能有權收到預付現金付款，付款取決於這些夥伴所達成的具體事件，以及這些夥伴根據協議銷售的產品的任何淨銷售的使用費。根據所有這些協議，如果所有潛在的產品候選者都能獲得全部付款，未來或有可能支付給我們的款項總額可能超過6.117億美元。

根據我們目前的協議觸發事件(基於每個協議下的單個產品候選)。其中7 050萬美元用於實現發展活動，1.652億美元用於管理活動的實現，3.76億美元用於實現某些商業活動或啟動活動。這個估計的未來或有金額不包括任何估計的特許使用費，如果合作伙伴成功地將任何授權產品商業化，可能會支付給我們。根據這些協議可能觸發向我們付款的未來事件完全基於我們的夥伴今後的努力和具體的發展、監管和(或)商業活動的成就。

由於冠狀病毒大流行，我們的夥伴Grifols在歐洲商業推出福達馬蒂尼可能會被推遲或以一種虛擬的方式進行。此外，我們的合作伙伴Kissei目前正在日本ITP進行第三階段的福他馬替尼臨牀試驗，由於冠狀病毒大流行，該試驗的時間和完成可能會推遲。然而，目前我們無法充分預測冠狀病毒在這些夥伴關係下可能產生的影響範圍。

Grifols許可協議

在2019年1月，我們與Grifols簽訂了一項獨家許可協議，在歐洲和土耳其將fostamatinib商業化，包括慢性ITP和AIHA。根據該協議，我們收到了3 000萬美元的預付款項，其中包括經歐洲藥品管理局(EMA)批准用於慢性ITP的fostamatinib的2 000萬美元，其中包括2.975億美元的監管和商業里程碑總額。如下文所述。我們還將收到分步兩位數的版税付款，根據分層淨銷售額，這可能達到淨銷售額的30%。作為回報，Grifols將在歐洲和土耳其獲得用於人類疾病(包括慢性ITP和AIHA)的fostamatinib專用權。該協議還要求我們在美國AIHA進行第三階段試驗。

在2020年1月，我們得到了歐洲委員會的批准，我們的MAA用於治療對其他治療難治的成年患者的慢性免疫性血小板減少症。有了這項批准，我們在2020年2月收到了一筆2，000萬美元的不可退還的付款，其中包括一筆1，750萬美元的第一項指示的福斯塔馬替尼的批准，以及根據我們與Grifols的合作協議條款支付的一筆250萬美元的可信用預付版税。上述里程碑付款將在與Grifols. 的協作協議中分配給不同的性能義務。

我們根據ASC 606解釋了這一協議，並在協議開始時確定了以下不同的績效義務：(A)授予許可；(B)與我們正在進行的關於ITP患者的長期開放標籤擴展研究相關的研究和監管服務的執行情況；(C)與我們在AIHA的第三階段研究有關的研究服務的執行情況。此外，我們亦會為獲發牌照的地區訂立商業供應協議。我們得出結論，這些性能義務中的每一個都是不同的。我們的評估是基於以下幾點：(一)我們的評估是，Grifols可以通過使用自己的資源開發和商業化底層產品而自行受益於許可證；(Ii)製造服務不是高度專業化的，可以由其他供應商進行。在執行我們與Grifols的協議後，我們確定500萬美元的預付費是3000萬美元預付費中不可退還的部分，它代表交易價格。在2020年第一季度，我們修改了交易價格，包括根據我們的協議不再可退還的前期付款2 500萬美元和不再受限制的2 000萬美元付款。根據我們對相對獨立銷售價格的最佳估計，我們將更新後的交易價格分配給我們合作協議中的不同業績義務如下：(A)對於許可證，我們使用調整後的市場評估方法估算了獨立銷售價格，以估計其在許可領土上的獨立銷售價格；(B)對於研究和監管服務，我們使用成本加預期保證金法估算了獨立銷售價格。由於調整後的交易價格, 調整記錄在累積的跟蹤基礎上，並作為2020年第一季度合作產生的合同收入的一部分入賬。

{Br}與未來監管和商業里程碑有關的2.775億美元的未來變數考慮完全受到限制，因為考慮到這些未來里程碑取得成功的內在不確定性，累積收入很可能發生重大逆轉。我們將確認與收入相關的收入

整個期間的研究和調控服務都採用了相應的臨牀方案，採用了輸入法。對於基於銷售的里程碑和版税，我們確定許可是版税或基於銷售的里程碑所涉及的主要項目。因此，我們會在(I)有關售賣發生時，或(Ii)當部分或全部專營權費已獲繳付(或部分履行)履行義務時，確認收入。我們將重新評估每個報告期內的交易價格，當不確定事件得到解決或其他情況發生變化時。

在截至2020年3月31日的三個月中，我們確認了與知識產權許可權利有關的3 990萬美元的收入和與所提供的研究服務有關的320萬美元的收入。截至2020年3月31日，遞延收入為220萬美元。

Kissei許可證協定

2018年10月，我們與Kissei簽訂了一項獨家許可證和供應協議，在日本、中國、臺灣和大韓民國所有目前和潛在的跡象中開發和商業化福斯塔丁尼。基塞伊負責執行和資助上述領土內的福斯塔馬提尼的所有發展活動。我們預先收到了3，300萬美元的現金付款，在開發、監管和商業里程碑付款方面可能會多支付1.47億美元，並將收到20%以上、按層次升級的、以銷售為基礎的用於供應fostamatinib的付款。根據協議，我們授予Kissei在上述地區使用fostamatinib的許可證，並有義務向Kissei提供用於臨牀試驗和商業化前活動的藥物產品。我們還負責生產和供應福他瑪替尼，以供今後根據該協定開展的所有開發和商業化活動。

我們根據ASC 606説明瞭這一協議，並在協議開始時確定了下列不同的履約義務：(A)頒發許可證；(B)提供用於臨牀使用的福斯塔丁尼；(C)提供給臨牀或商業以外使用的與折扣的福斯塔丁有關的材料權利。此外，如果該產品在領有牌照的地區獲得批准，我們會提供商業產品供應。我們的結論是，這些性能義務中的每一項都是不同的。我們的評估基於以下幾點：(1)我們的評估是，Kissei可以通過利用自己的資源開發和商業化基礎產品，自行從許可證中獲益；(2)製造服務不是高度專業化的，可以由其他供應商進行。此外，我們確定，3 300萬美元的預付費用是交易價格，是根據我們對相對獨立銷售價格的最佳估計而分配給業績義務的：(A)對於許可證，我們使用調整後的市場評估方法估算了獨立銷售價格，以估計其在持牌領土內的獨立銷售價格；(B)對於福斯塔蒂尼的供應和與折現的福斯塔丁尼有關的物質權利，我們使用成本加預期保證金法估算了獨立銷售價格。與未來發展和監管里程碑有關的1.47億美元的可變審議完全受到限制，因為鑑於未來里程碑成功的內在不確定性，累積收入很可能發生重大逆轉。我們將確認與福斯塔丁尼的供應有關的收入和將福斯塔蒂尼運往基塞的物資。以銷售為基礎的里程碑和版税, 我們確定許可證是主要的項目，與版税或銷售為基礎的里程碑有關。因此，我們會在(I)有關售賣發生時，或(Ii)當部分或全部專營權費已獲繳付(或部分履行)履行義務時，確認收入。我們將重新評估每個報告期內的交易價格，當不確定事件得到解決或其他情況發生變化時。

在截至2020年3月31日的三個月內，我們沒有確認任何收入。截至2020年3月31日，遞延收入為140萬美元，原因是未履行的與福斯塔蒂尼供應有關的履約義務和與折現的福斯塔蒂尼有關的材料權。

其他許可協議

截至2020年3月31日，相對於2019年第四季度執行的與Aclaris的許可證和合作協議的第一次修正，我們有100萬美元的應收賬款，其中50萬美元是在2020年4月收到的。

在2019年10月，我們與麥迪生簽訂了兩項獨家商業和許可證協議，以便在以色列和加拿大為慢性ITP的fostamatinib商業化，根據我們在加拿大的協議，我們收到了500萬美元的預付款項。我們説明瞭根據ASC 606預先付款達成的協議，並在協議開始時確定了以下合併的履約義務：(A)頒發許可證；(B)在加拿大獲得ITP中的fostamatinib的監管批准。我們確定500萬美元的預付費用是交易價格.然而，根據協議，我們可以選擇在六個月內在加拿大購回該產品的所有權利，並在加拿大獲得對該產品的指示的監管批准。回購期權使我們無法根據ASC 606將許可證的控制權轉讓給麥迪生。我們相信，回購條款，如果行使，將要求我們以相當於或超過預先500萬美元的金額回購許可證。因此，這一安排被視為一種融資安排。截至2020年3月31日，與這一融資安排有關的應計利息無關緊要。

操作結果

截至2020年3月31日止的三個月

收入

下表彙總了分別佔我們總收入10%或10%以上的每個客户和合作夥伴的收入(佔總收入的百分比)：

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，與TAVALISSE在美國的銷售有關的產品銷售，以及自2018年5月推出以來的銷售量不斷增加。在截至2020年3月31日的三個月內，產品銷售增長的主要原因是TAVALISSE銷售量比2019年同期增長37%，以及TAVALISSE的銷售價格上漲。TAVALISSE已在ITP的激素難治性患者的所有治療線上開過。它已被越來越廣泛的處方和社區醫生使用，隨着早期使用和持續強勁的再灌裝率不斷增長。

我們確認本季度報告第一部分第1項所載的本季度報告第10-Q表第一部分所載“精簡財務報表説明3”中所述的扣除折扣和折扣後的產品銷售。

2020年第一季度合作產生的合同收入為4 310萬美元，涉及我們以前在2019年第一季度從Grifols收到的預付費用的收入，以及在歐共體批准歐洲的fostamatinib MAA後，Grifols在2020年第一季度從Grifols收到的里程碑付款。在2019年同期，我們確認合同收入460萬美元，主要來自3000萬美元的預付費用中的440萬美元，這些收入被確認為向Grifols交付許可權時的收入，以及我們的某些研究和開發服務。

我們未來的潛在收入可能包括TAVALISSE的產品銷售、我們目前的合作伙伴和我們未來與之簽訂協議的新合作伙伴的付款(如果有的話)，其時間和數量目前尚不清楚。我們目前無法充分預測冠狀病毒大流行對我們產品銷售的影響程度。截至2020年3月31日，我們遞延的收入為360萬美元，在履行與Grifols和Kissei的合作協議規定的剩餘業績義務後，我們將確認這筆收入。

產品銷售成本

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，我們分別確認了與我們的產品TAVALISSE有關的15.5萬美元和10.7萬美元的產品銷售成本。在FDA批准之前，製造和相關費用由研發費用支付。因此，這些成本沒有資本化，因此，在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三個月內，產品銷售成本沒有充分反映出來。我們將繼續保持較低的產品銷售成本，這不包括在FDA批准之前生產的活性藥品的成本，直到我們銷售包括新生產的API在內的TAVALISSE。我們預計這將是短期內的情況，因此，我們的產品銷售成本將低於我們預期的未來時期。隨着我們在未來生產TAVALISSE，我們資產負債表中的庫存成本和產品銷售成本將增加，反映出生產的全部成本。

研發費用

與2019年同期相比，截至2020年3月31日的三個月的研究和開發費用增加，主要是由於我們在温AIHA進行的第三階段研究的研究和開發費用增加了500萬美元，我們的RIP 1抑制劑項目的第一階段研究，以及IRAK 1/4抑制劑計劃的第一階段研究，以及顧問和外部服務費用30萬美元和與人員有關的費用增加了10萬美元，部分被各種第三方費用減少20萬美元所抵消。

我們預計，我們在2020年剩餘時間內的研究和開發費用將增加，因為我們將繼續在我們的第三階段的活動，温暖的AIHA研究和RIP 1和IRAK 1/4計劃。雖然我們的暖AIHA前瞻性研究的絕大多數臨牀試驗地點由於持續流行的冠狀病毒而暫時推遲了新病人的登記，但我們預計將繼續支付管理研究的費用和與實施遠程和虛擬方法的措施有關的費用，包括遠程病人監測和其他其他行動路線，以維持我們在温暖的AIHA中的研究。我們目前無法充分預測冠狀病毒大流行可能對我們繼續開展試驗地點、繼續治療已登記參加我們試驗的病人、登記和評估新病人、提供研究藥物、根據研究協議獲得完整的數據點以及對臨牀研究結果的總體影響，包括時間安排的影響的範圍。

我們的研究和開發開支包括與臨牀和臨牀試驗、科學人員、用品、設備、顧問、贊助的研究、基於庫存的補償和分配的設施費用有關的費用。