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美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
________________________________________________________
形式10-Q
終了季度2020年3月31日
或
從轉軌時期開始 降至
佣金檔案號000-19319
____________________________________________
頂點製藥有限公司
(其章程所指明的註冊人的確切姓名)
(國家或其他司法管轄區)
成立為法團或組織)
成立為法團或組織)
(主要行政辦公室地址)
(I.R.S.僱主)
(識別號)
(識別號)
(郵政編碼)
登記人的電話號碼，包括區號(617 ) 341-6100
____________________________________________
根據該法第12(B)條登記的證券： | ||||
每一班的職稱 | 交易符號 | 註冊的每個交易所的名稱 | ||
(1)已提交1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在前12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的較短期限)；(2)在過去90天中一直受到這類申報要求的約束。亞細亞是 ☒沒有☐
通過檢查標記，説明註冊人是否已以電子方式提交了每一份交互數據文件，這些文件是根據條例S-T規則第四零五條(本章第232.405節)在前12個月內提交的(或在較短的時間內，註冊人被要求提交此類文件)。是 ☒ 沒有☐
通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。參見“交易所法”第12b-2條中“大型加速備案者”、“加速備案者”、“小型報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
如果是新興成長型公司，請用支票標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。亞細亞☐
通過檢查標記表明註冊人是否為空殼公司(如“交易法”規則12b-2所定義)。是☐ 不☒
註明發行人每一類別普通股的流通股數目，以最新可行日期為準。
普通股，每股面值0.01美元 | 截至2020年4月24日未繳 | |
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表格10-q
截至2020年3月31日的季度收入
目錄
頁 | ||
第一部分財務信息 | ||
第1項 | 財務報表 | 2 |
精簡合併財務報表(未經審計) | 2 | |
精簡的業務綜合報表-截至2020年3月31日和20日的三個月19 | 2 | |
彙總綜合收入報表-截至2020年3月31日和20日的三個月19 | 3 | |
精簡的綜合資產負債表-2020年3月31日和(一九二零九年十二月三十一日) | 4 | |
股東權益合併合併報表-截至2020年3月31日和2019年3月31日三個月 | 5 | |
現金流動合併彙總表-截至三個月2020年3月31日和2019年3月31日 | 6 | |
精簡合併財務報表附註 | 7 | |
第2項 | 管理層對財務狀況及經營成果的探討與分析 | 25 |
第3項 | 市場風險的定量和定性披露 | 34 |
第4項 | 管制和程序 | 35 |
第二部分.其他資料 | ||
項目1. | 法律程序 | 35 |
項目1A。 | 危險因素 | 35 |
項目2. | 未登記的股本證券出售和收益的使用 | 37 |
項目5. | 其他信息。 | 37 |
項目6. | 展品 | 38 |
簽名 | 39 | |
“我們”、“我們”、“頂點”和“公司”在本季度10-Q報表中使用，指的是馬薩諸塞州的頂點製藥公司及其子公司。
“頂點”，“Kalydeco”®“，”Orkambi®，“SYMDEKO”®，“SYMKEVI”®“和”TRIKAFTA®“是頂點的註冊商標。本季度10-Q報表所載的其他品牌、名稱和商標是其各自所有者的財產。
當我們提到已被批准的產品時，我們使用的是我們的產品的品牌名稱，並且是關於被批准的標籤上的標識的。否則，包括在討論我們的囊性纖維化發展計劃，我們指的是我們的化合物的科學(或屬)名稱或VX發育命名。
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第一部分.財務信息
第1項.附屬財務報表
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精簡的業務綜合報表
(未經審計)
(單位：千，但每股數額除外)
三個月到3月31日， | |||||||
2020 | 2019 | ||||||
收入： | |||||||
產品收入淨額 | $ | $ | |||||
合作和特許權使用費收入 | |||||||
總收入 | |||||||
費用和開支： | |||||||
銷售成本 | |||||||
研發費用 | |||||||
銷售、一般和行政費用 | |||||||
或有代價公允價值的變化 | |||||||
費用和支出共計 | |||||||
業務收入 | |||||||
利息收入 | |||||||
利息費用 | ( | ) | ( | ) | |||
其他(費用)收入，淨額 | ( | ) | |||||
所得税準備金前的收入 | |||||||
所得税準備金 | |||||||
淨收益 | $ | $ | |||||
每股淨收入： | |||||||
基本 | $ | $ | |||||
稀釋 | $ | $ | |||||
每股計算中使用的股份： | |||||||
基本 | |||||||
稀釋 | |||||||
所附附註是這些精簡的合併財務報表的組成部分。
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綜合收益合併簡表
(未經審計)
(單位：千)
三個月到3月31日， | |||||||
2020 | 2019 | ||||||
淨收益 | $ | $ | |||||
其他綜合收入的變化： | |||||||
有價證券未變現持有(虧損)收益淨額 | ( | ) | |||||
外幣遠期合同未實現損益，扣除税額分別為500萬美元和150萬美元 | ( | ) | |||||
外幣換算調整 | ( | ) | |||||
其他綜合收入變動共計 | |||||||
綜合收入 | $ | $ | |||||
所附附註是這些精簡的合併財務報表的組成部分。
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合併資產負債表
(未經審計)
(單位：千，但每股數額除外)
三月三十一日， | 十二月三十一日， | ||||||
2020 | 2019 | ||||||
資產 | |||||||
流動資產： | |||||||
現金和現金等價物 | $ | $ | |||||
有價證券 | |||||||
應收賬款淨額 | |||||||
盤存 | |||||||
預付費用和其他流動資產 | |||||||
流動資產總額 | |||||||
財產和設備，淨額 | |||||||
善意 | |||||||
無形資產 | |||||||
遞延税款資產 | |||||||
其他資產 | |||||||
總資產 | $ | $ | |||||
負債與股東權益 | |||||||
流動負債： | |||||||
應付帳款 | $ | $ | |||||
應計費用 | |||||||
其他流動負債 | |||||||
流動負債總額 | |||||||
長期融資租賃負債 | |||||||
長期或有考慮 | |||||||
其他長期負債 | |||||||
負債總額 | |||||||
承付款和意外開支 | |||||||
股東權益： | |||||||
優先股，面值0.01美元；1 000股授權；無發行和未發行 | |||||||
普通股，面值0.01美元；經授權的500，000股；發行和發行的股票分別為259，079和258，993股 | |||||||
額外已付資本 | |||||||
累計其他綜合收入(損失) | ( | ) | |||||
累積赤字 | ( | ) | ( | ) | |||
股東權益總額 | |||||||
負債和股東權益合計 | $ | $ | |||||
所附附註是這些精簡的合併財務報表的組成部分。
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股東權益合併簡表
(未經審計)
(單位：千)
三個月結束 | ||||||||||||||||||||||
普通股 | 額外 已付資本 | 累計其他綜合收入(損失) | 累積赤字 | 共計 股東權益 | ||||||||||||||||||
股份 | 金額 | |||||||||||||||||||||
2018年12月31日結餘 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||
採用新會計準則的累積效應調整 | — | — | — | — | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||
其他綜合收入，扣除税後 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
淨收益 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
回購普通股 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | — | — | ( | ) | ||||||||||||
為僱員納税義務預支的普通股 | ( | ) | — | ( | ) | — | — | ( | ) | |||||||||||||
根據福利計劃發行普通股 | — | — | ||||||||||||||||||||
股票補償費用 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
2019年3月31日結餘 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||
2019年12月31日結餘 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||
其他綜合收入，扣除税後 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
淨收益 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
回購普通股 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | — | — | ( | ) | ||||||||||||
為僱員納税義務預支的普通股 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||
根據福利計劃發行普通股 | — | — | ||||||||||||||||||||
股票補償費用 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
2020年3月31日結餘 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||
所附附註是這些精簡的合併財務報表的組成部分。
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現金流動彙總表
(未經審計)
(單位：千)
三個月到3月31日， | |||||||
2020 | 2019 | ||||||
業務活動現金流量： | |||||||
淨收益 | $ | $ | |||||
調整數，以核對業務活動提供的淨收入與現金淨額： | |||||||
股票補償費用 | |||||||
折舊費用 | |||||||
增加或有代價的公允價值 | |||||||
遞延所得税 | |||||||
證券損失(收益) | ( | ) | |||||
其他非現金項目，淨額 | ( | ) | |||||
經營資產和負債的變化： | |||||||
應收賬款淨額 | ( | ) | ( | ) | |||
盤存 | ( | ) | ( | ) | |||
預付費用和其他資產 | |||||||
應付帳款 | ( | ) | |||||
應計費用 | ( | ) | |||||
其他負債 | |||||||
經營活動提供的淨現金 | |||||||
投資活動的現金流量： | |||||||
購買可供出售的債務證券 | ( | ) | ( | ) | |||
可供出售債務證券的到期日 | |||||||
出售權益證券 | |||||||
財產和設備支出 | ( | ) | ( | ) | |||
證券投資 | ( | ) | |||||
投資活動(用於)提供的現金淨額 | ( | ) | |||||
來自籌資活動的現金流量： | |||||||
福利計劃下普通股的發行 | |||||||
回購普通股 | ( | ) | ( | ) | |||
與為僱員納税義務而預扣的普通股有關的付款 | ( | ) | ( | ) | |||
融資租賃付款 | ( | ) | ( | ) | |||
與融資租賃有關的收益 | |||||||
來自合作者的進展 | |||||||
償還預付款 | ( | ) | ( | ) | |||
用於籌資活動的現金淨額 | ( | ) | ( | ) | |||
匯率變動對現金的影響 | ( | ) | ( | ) | |||
現金及現金等價物淨增加情況 | |||||||
現金、現金等價物和限制性現金-期初 | |||||||
現金、現金等價物和限制性現金-期末 | $ | $ | |||||
補充披露現金流動信息： | |||||||
支付利息的現金 | $ | $ | |||||
支付所得税的現金 | $ | $ | |||||
應收僱員福利計劃普通股的發行 | $ | $ | |||||
應計股份回購負債 | $ | $ | |||||
所附附註是這些精簡的合併財務報表的組成部分。
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精簡合併財務報表附註
(未經審計)
A. | 列報基礎和會計政策 |
提出依據
所附的精簡合併財務報表未經審計，由頂點製藥公司(“頂點”或“公司”)按照美利堅合眾國普遍接受的會計原則(“公認會計原則”)編制。
精簡的合併財務報表反映了公司及其全資子公司的運作情況.所有重要的公司間結餘和交易均已消除。該公司在一 製藥業。公司已將前一年合併財務報表中的某些項目重新分類，以符合本年度的列報方式。
某些信息和腳註披露通常包括在公司的2019表格10-K的年度報告已被濃縮或省略.管理層認為，這些臨時財務報表反映了為公允列報已結束的中期財務狀況和業務結果所需的所有正常經常性調整。2020年3月31日和2019.
中期業務結果不一定表明整個財政年度的業務結果。本中期財務報表應與已審計的財務報表一併閲讀。2019年12月31日，包含在公司的2019表格年度報告10-K。
估計數的使用
根據公認會計原則編制精簡合併財務報表需要管理層作出某些估計和假設，影響到報告的資產和負債數額，或有資產和負債的披露，以及報告所述期間的收入和支出數額。在這些精簡的合併財務報表中，對以下方面作了大量估計：(1)確定收入的交易價格；(2)無形資產的會計核算和或有考慮。該公司根據歷史經驗和其他各種假設作出估計，包括在某些情況下管理層認為在這種情況下是合理的未來預測。實際結果可能與這些估計不同。估計數的變化反映在已知期間的報告結果中。
最近採用的會計準則
租賃
2019年1月1日，公司採用會計準則編纂(“ASC”)842，租賃(“ASC 842”)採用修正-追溯法，修正了租賃會計的若干方面，並要求公司確認資產負債表上的使用權和負債。截至2019年1月1日，該公司記錄了一項累積效應調整，以提高其“累積赤字“通過$40.3 百萬，這與它的租約有關，這些租約是按照以前的會計準則作為建造到適應的租賃入賬的。
內部使用軟件
2018年，財務會計準則委員會(“FASB”)發佈了2018-15年“會計準則更新”(“ASU”)，無形資產-親善和其他內部使用軟件(分主題350-40)：作為服務合同的雲計算安排所產生的實現成本的客户會計(“ASU 2018-15”)，其中澄清了雲計算安排中實施成本的核算。ASU 2018-15已於2020年1月1日生效。ASU 2018-15的採用導致在公司精簡的合併資產負債表上記錄的額外資產數量微不足道。
公允價值計量
2018年，FASB發佈了ASU 2018-13公允價值計量(主題820)：披露框架-公允價值計量披露要求的變化(“ASU 2018-13”)，其中修改了為公平起見的披露要求
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精簡合併財務報表附註
(未經審計)
價值計量。ASU 2018-13於2020年1月1日生效。ASU 2018-13的採用導致了與公司三級投入有關的額外披露。請參閲注E，“公允價值計量，”以獲取更多信息。
信貸損失
2016年，FASB發佈ASU 2016-13金融工具-信貸損失(主題326)：金融工具信用損失的計量“ASU 2016-13”，其中要求各實體記錄某些金融工具，包括貿易應收款的預期信貸損失，作為反映實體目前對預計將發生的信貸損失的估計的備抵。對於處於未變現虧損頭寸的可供出售的債務證券，ASU 2016-13要求記錄備抵，而不是降低投資的攤銷成本。ASU 2016-13於2020年1月1日生效。ASU 2016-13的通過對其精簡的合併財務報表沒有重大影響。
最近發佈的會計準則
所得税
在2019年，FASB發佈了ASU 2019-12, 所得税(主題740) (“ASU 2019-12)，這簡化了所得税的核算。ASU 2019-12於2021年1月1日生效。公司正在評估採用ASU 2019-12可能在其精簡的合併財務報表上。
有關近期其他會計公告的討論，請參閲附註A：“業務和會計政策的性質”在公司的2019表格年度報告10-K。
重要會計政策摘要
B. | 收入確認 |
收入分類
按產品分列的收入
產品收入淨額包括：
三個月到3月31日， | |||||||
2020 | 2019 | ||||||
(單位：千) | |||||||
TRIKAFTA | $ | $ | |||||
SYMDEKO/SYMKEVI | |||||||
奧坎比 | |||||||
卡利迪科 | |||||||
產品總收入，淨額* | $ | $ | |||||
* 上表不包括協作收入和版税收入。
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精簡合併財務報表附註
(未經審計)
按地理位置分列的收入
淨產品收入根據客户的位置歸屬於國家。合作和特許權使用費收入是根據公司附屬公司與此類收入有關的合作安排的所在地分配給各國的。按地理區域分列的外部客户和合作者的總收入如下：
三個月到3月31日， | |||||||
2020 | 2019 | ||||||
(單位：千) | |||||||
美國 | $ | $ | |||||
美國境外 | |||||||
歐洲 | |||||||
其他 | |||||||
美國境外總收入 | |||||||
總收入 | $ | $ | |||||
合同負債
公司記錄的合同責任$76.3 百萬和$62.3 百萬截至2020年3月31日和2019年12月31日分別與國際市場上與政府所有和支持客户簽訂的年度合同有關，這些合同限制了公司每年可獲得的報銷金額。超過每年報銷金額，產品免費提供，這是一項物質權利。這些合同包括預付貨款和手續費。公司將收到的不超過年度償還限額的貨物的部分考慮作為“合同”的一部分。其他流動負債“遞延金額在免費產品發運時確認為收入。公司的產品收入合同包括一年或一年以下的業績義務。
本公司在每一會計年度結束時的合同負債是指在國際市場上規定年度償還限額的合同，其中與合同有關的年度期間與公司的財政年度不相同。在這些市場上，公司確認與前幾年履行的業績義務有關的收入；然而，這些收入與本年度年初之前12個月以上履行的任何業績義務無關。
C. | 協作安排 |
該公司已簽訂了許多協議，根據這些協議，它與第三方就研究、開發和商業化方案進行合作，包括許可證內和非許可證協議。
該公司的許可協議和非許可證協議對其財務報表產生了重大影響截至2020年3月31日的三個月和2019，或者是在截至2020年3月31日的三個月，見下文。附加的許可協議和非許可證協議在附註B，“合作安排”公司的2019表格年度報告10-K。
許可協議
該公司簽訂了若干許可證協議，以促進和獲得與其研究和早期開發活動有關的技術和服務。一般要求公司在許可證協議執行時提前付款；在實現某些產品研究、開發和商業化目標後支付開發、監管和商業化里程碑付款；以及支付合作產生的商業產品未來銷售(如果有的話)的使用費。
根據其許可協議的條款，該公司的合作者通常領導發現工作，公司領導與任何藥物候選人晉升有關的所有臨牀前、開發和商業化活動，並資助所有費用。
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(未經審計)
公司通常可以通過向其合作者提供預先通知來終止其許可協議；所需的通知時間取決於根據許可協議開發的任何產品是否獲得了市場營銷批准。本公司的許可協議可由任何一方因另一方的重大違約而終止，但須遵守通知和補救規定。除非提前終止，否則這些許可協議通常一直有效，直到所有國家所有產品的特許權使用費期限和所有付款義務到期之日。
CRISPR治療公司
2015年，該公司與CRISPR治療公司及其附屬公司(“CRISPR”)簽署了一項戰略協作、選項和許可協議(“CRISPR協議”)，以利用CRISPR-Cas9基因編輯技術，合作發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。該公司擁有特許某些CRISPR-Cas9為基礎的目標的專有權利。2019年第四季度，該公司選擇獨家授權三 CRISPR-Cas9為基礎的目標，包括囊性纖維化，根據CRISPR協議。對於每個三 該公司選擇授權的目標，CRISPR有可能獲得更多的許可$410.0 百萬在開發、監管和商業里程碑以及淨產品銷售的版税。
2017年，該公司根據CRISPR協議的條款與CRISPR簽訂了一項共同開發和共同商業化協議，根據該協議，該公司和CRISPR將共同開發CTX 001(“CTX 001 Co-Co協議”)，用於治療血紅蛋白病，包括治療鐮狀細胞病和β地中海貧血。作為合作的一部分，該公司和CRISPR平均分擔與潛在血紅蛋白病治療相關的所有開發成本和潛在的全球收入。該公司的結論是，CTX 001 Co-Co協議是一種費用分攤安排，其結果是將該安排的淨影響記錄在“研發費用“在其精簡的業務合併報表中。期間截至2020年3月31日的三個月和2019，與CTX 001 Co-Co協議有關的淨費用為$9.3 百萬和$7.0 百萬分別。
2019年7月，該公司與CRISPR簽訂了單獨的戰略協作和許可證協議(“CRISPR DMD/DM1協議”)。根據這項協議，該公司獲得了CRISPR公司現有和未來的杜氏肌營養不良症(“DMD”)和肌強直性營養不良1型(“DM1”)知識產權的全球獨家許可。在2020年第一季度，該公司記錄$25.0 百萬致“研發費用“與CRISPR根據CRISPR DMD/DM1協議獲得的臨牀前里程碑有關。CRISPR有可能接收更多的新產品。$800.0 百萬DMD和DM1項目的研究、開發、監管和商業里程碑，以及淨產品銷售的版税。CRISPR可以選擇在全球範圍內共同開發和共同商業化所有DM1產品，並放棄與DM1計劃相關的里程碑和版税。本公司資助與合作有關的所有費用，但由CRISPR進行的指定指南RNA研究的研究費用除外，而CRISPR與CRISPR平均分擔這些費用。
請參閲注F：“有價證券投資”進一步瞭解公司對CRISPR普通股的投資情況。
許可證外協議
該公司已經簽訂了許可協議，根據該協議，它對某些藥物候選人向第三方合作者發放了許可。根據這些許可證外協議，該公司的合作者將負責與繼續開發這些藥物候選人有關的所有費用，並獲得這些藥物候選人的開發和商業化權利。根據協議的條款，公司的合作者可能被要求在實現某些產品研究和開發目標後支付前期付款、里程碑付款，並可能被要求就合作產生的商業產品的未來銷售(如果有的話)支付特許權使用費。與這些合作有關的終止條款一般與上述與本公司的許可協議有關的條款相同。本公司的許可證外協議均未對該公司精簡的綜合經營報表產生重大影響。截至2020年3月31日的三個月和2019.
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(未經審計)
囊性纖維化基金會
D. | 每股收益 |
普通股基本淨收益是基於加權平均流通股數.攤薄每股淨收益使用國庫法的依據是該期間流通的普通股的加權平均數量，加上在效應稀釋期間已發行的額外加權平均普通股。
下表列出了截止期間每股基本和稀釋淨收益的計算情況：
三個月到3月31日， | |||||||
2020 | 2019 | ||||||
(單位：千，但每股數額除外) | |||||||
淨收益 | $ | $ | |||||
基本加權平均普通股 | |||||||
潛在稀釋證券的影響： | |||||||
股票期權 | |||||||
限制性股票和限制性股票單位(包括PSU) | |||||||
員工股票購買計劃 | |||||||
稀釋加權平均普通股 | |||||||
普通股基本淨收益 | $ | $ | |||||
攤薄每股淨收益 | $ | $ | |||||
本公司在計算每股淨收益時並沒有將證券包括在下表內，因為在每段期間，該等證券都會產生反稀釋作用：
三個月到3月31日， | |||||
2020 | 2019 | ||||
(單位：千) | |||||
股票期權 | |||||
無限制股票和限制性股票單位(包括PSU) | |||||
E. | 公允價值計量 |
公司的金融資產和負債的公允價值反映了公司對在計量日市場參與者之間有條不紊的交易中本可收到的與出售資產有關或因債務轉移而收到的數額的估計。在衡量其資產和負債的公允價值方面，公司力求最大限度地利用可觀察的投入(從獨立於公司的來源獲得的市場數據)，並儘量減少使用不可觀測的投入(公司關於市場如何運作的假設)
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(未經審計)
參與者對資產和負債進行定價)。以下公允價值等級用於根據為評估資產和負債而使用的可觀測投入和不可觀測投入對資產和負債進行分類：
一級： | 活躍市場中相同資產或負債的報價。資產或負債活躍市場是指資產或負債交易的頻率和數量足以持續提供定價信息的市場。 |
二級： | 水平1輸入以外的可觀測輸入。二級投入的例子包括類似資產或負債活躍市場的報價和非活躍市場相同資產或負債的報價。 |
第三級： | 基於公司對市場參與者在資產或負債定價中使用的假設的評估，無法觀察的輸入。 |
該公司的投資戰略側重於資本保全。公司投資於符合公司投資政策規定的信用質量標準的工具。這一政策還限制了對任何一種發行或類型票據的信貸敞口。公司的戰略投資與投資政策是分開的，投資政策對其他現金、現金等價物和有價證券的管理，如注F，“有價證券和股票投資”。截至2020年3月31日公司的投資主要集中在貨幣市場基金、企業債券、商業票據、政府支持的企業證券和企業股權證券等方面。此外，該公司採用外幣遠期合同，目的是減輕外匯匯率變動對其精簡的綜合業務報表的影響。
截至2020年3月31日，公司受公允價值衡量的金融資產和負債使用可觀測和不可觀測的投入進行估值。該公司基於一級投入的金融資產包括貨幣市場基金、政府贊助的企業證券和公司股權證券。公司基於二級投入的金融資產和負債包括如下所述的某些公司股權證券、公司債務證券、商業票據(其中包括對評級較高的投資級公司的投資)，以及與信譽良好和信譽良好的對手方簽訂的外幣遠期合同。如下文進一步討論的，公司的財務負債價值基於三級投入，包括與收購相關的或有里程碑。期間截至2020年3月31日的三個月和2019，該公司沒有記錄與其金融資產有關的任何其他臨時減值費用。
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(未經審計)
下表列明公司須按公允價值計算的財務資產及負債(不包括$1.8 十億和$2.3 十億現金(截至.年)2020年3月31日和(一九二零九年十二月三十一日)分別)：
截至2020年3月31日的公允價值計量 | |||||||||||||||
公允價值層次 | |||||||||||||||
共計 | 一級 | 二級 | 三級 | ||||||||||||
(單位：千) | |||||||||||||||
按公允價值記賬的金融工具(資產頭寸)： | |||||||||||||||
現金等價物： | |||||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | $ | $ | $ | |||||||||||
商業票據 | |||||||||||||||
有價證券： | |||||||||||||||
公司權益證券 | |||||||||||||||
政府贊助的企業證券 | |||||||||||||||
公司債務證券 | |||||||||||||||
商業票據 | |||||||||||||||
預付費用和其他流動資產： | |||||||||||||||
外幣遠期合同 | |||||||||||||||
其他資產： | |||||||||||||||
外幣遠期合同 | |||||||||||||||
金融資產總額 | $ | $ | $ | $ | |||||||||||
按公允價值持有的金融工具(負債頭寸)： | |||||||||||||||
其他流動負債： | |||||||||||||||
外幣遠期合同 | $ | ( | ) | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||
長期或有考慮 | ( | ) | ( | ) | |||||||||||
其他長期負債： | |||||||||||||||
外幣遠期合同 | ( | ) | ( | ) | |||||||||||
金融負債總額 | $ | ( | ) | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||
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(未經審計)
截至2019年12月31日的公允價值計量 | |||||||||||||||
公允價值層次 | |||||||||||||||
共計 | 一級 | 二級 | 三級 | ||||||||||||
(單位：千) | |||||||||||||||
按公允價值記賬的金融工具(資產頭寸)： | |||||||||||||||
現金等價物： | |||||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | $ | $ | $ | |||||||||||
公司債務證券 | |||||||||||||||
商業票據 | |||||||||||||||
有價證券： | |||||||||||||||
公司權益證券 | |||||||||||||||
政府贊助的企業證券 | |||||||||||||||
公司債務證券 | |||||||||||||||
商業票據 | |||||||||||||||
預付費用和其他流動資產： | |||||||||||||||
外幣遠期合同 | |||||||||||||||
金融資產總額 | $ | $ | $ | $ | |||||||||||
按公允價值持有的金融工具(負債頭寸)： | |||||||||||||||
其他流動負債： | |||||||||||||||
外幣遠期合同 | $ | ( | ) | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||
長期或有考慮 | ( | ) | ( | ) | |||||||||||
其他長期負債： | |||||||||||||||
外幣遠期合同 | ( | ) | ( | ) | |||||||||||
金融負債總額 | $ | ( | ) | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||
請參閲注F：“有價證券投資”按投資類型分列的賬面金額和相關未實現損益。
企業權益證券的公允價值
公司對公司股權證券的戰略投資與管理其其他現金、現金等價物和有價證券的投資政策是分開的。該公司將其在上市公司的投資歸類為“有價證券“在其精簡的合併資產負債表上。一般來説，公司對這些上市公司普通股的投資是根據一級投入來估價的，因為它們具有容易確定的公允價值。然而，由於與這些投資有關的轉讓限制，公司對上市公司的某些投資已經或繼續根據二級投入進行估值。請參閲注F：“有價證券投資”有關這些投資的進一步信息。
或有代價的公允價值
公司的或有代價負債$678.3 百萬對於發展和監管里程碑，可能支付給創業板的前股東，被歸類為估價等級中的第三級。該公司根據可歸因於罕見疾病的行業數據，估計實現與或有付款公允價值有關的里程碑的可能性。或有付款估價模型中使用的貼現率1.8 %和3.1 %，表示與清算負債相關的信用風險和市場風險的度量。在確定每個報告所述期間這些假設是否適當時，使用了重要的判斷。由於製藥行業藥物候選人的發展和商業化的不確定性，公司對或有考慮的公允價值的估計今後將發生變化，從而調整公司或有代價負債的公允價值，任何此類調整的影響都可能是重大的。
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(未經審計)
下表為公司或有代價負債公允價值的前滾：
截至2020年3月31日止的三個月 | |||
(單位：千) | |||
2019年12月31日結餘 | $ | ||
增加或有付款的公允價值 | |||
2020年3月31日結餘 | $ | ||
F. | 有價證券投資 |
按公允價值記錄的公司現金等價物和有價證券摘要(不包括$1.8 十億和$2.3 十億現金(截至.年)2020年3月31日和(一九二零九年十二月三十一日)分別列示如下：
攤銷成本 | 毛額 未實現 收益 | 毛額 未實現 損失 | 公允價值 | ||||||||||||
(單位：千) | |||||||||||||||
截至2020年3月31日 | |||||||||||||||
現金等價物： | |||||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | $ | $ | $ | |||||||||||
商業票據 | ( | ) | |||||||||||||
現金等價物共計 | ( | ) | |||||||||||||
有價證券： | |||||||||||||||
政府贊助的企業證券 | |||||||||||||||
公司債務證券 | ( | ) | |||||||||||||
商業票據 | ( | ) | |||||||||||||
可流通債務證券共計 | ( | ) | |||||||||||||
公司權益證券 | |||||||||||||||
可流通證券共計 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||
截至2019年12月31日 | |||||||||||||||
現金等價物： | |||||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | $ | $ | $ | |||||||||||
公司債務證券 | |||||||||||||||
商業票據 | ( | ) | |||||||||||||
現金等價物共計 | ( | ) | |||||||||||||
有價證券： | |||||||||||||||
政府贊助的企業證券 | |||||||||||||||
公司債務證券 | ( | ) | |||||||||||||
商業票據 | ( | ) | |||||||||||||
可流通債務證券共計 | ( | ) | |||||||||||||
公司權益證券 | |||||||||||||||
可流通證券共計 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | |||||||||
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(未經審計)
可供出售的債務證券按公允價值在公司精簡的綜合資產負債表上分類如下：
截至2020年3月31日 | 截至2019年12月31日 | ||||||
(單位：千) | |||||||
現金和現金等價物 | $ | $ | |||||
有價證券 | |||||||
共計 | $ | $ | |||||
按合約期限劃分的可供出售債務證券如下：
截至2020年3月31日 | 截至2019年12月31日 | ||||||
(單位：千) | |||||||
一年內到期 | $ | $ | |||||
一年至五年後到期 | |||||||
共計 | $ | $ | |||||
本公司有數目有限的可供出售的債務證券，處於微不足道的虧損狀況。2020年3月31日，該公司不打算出售，並已得出結論，在收回到期投資的攤銷成本之前不需要出售。公司做了不 不記錄可供出售的債務證券的公允價值或已實現損益毛額的其他臨時下降的任何費用。截至2020年3月31日的三個月和2019.
截至2020年3月31日和2019年12月31日，該公司對上市公司普通股的戰略投資的總公允價值主要與其對CRISPR的投資有關。$165.2 百萬和$282.1 百萬分別被歸類為“有價證券“在其精簡的合併資產負債表上。
該公司記錄其投資於公司股本證券的公允價值的變化，這主要可歸因於其對CRISPR的投資。其他(費用)收入，淨額“關於其精簡的綜合業務報表。期間截至2020年3月31日的三個月和2019，該公司記錄了未實現的淨虧損$39.4 百萬和未實現的淨收益$43.6 百萬分別在每個時期結束時持有的公司股權證券。期間截至2020年3月31日的三個月，公司收到的收益$72.0 百萬與CRISPR普通股的銷售有關，其原始加權平均成本基礎是$26.7 百萬。期間沒有出售CRISPR的普通股截至2019年3月31日的三個月.
截至2020年3月31日公司股權投資的賬面價值，但不容易確定公允價值，記錄在其他資產“在其精簡的合併資產負債表上，是$46.6 百萬.
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(未經審計)
G. | 累計其他綜合收入(損失) |
下表按構成部分彙總了累計其他綜合收入(損失)的變化：
未實現的持有收益(虧損)，扣除税後 | |||||||||||||||
外幣折算調整 | 論可供出售的債務證券 | 論外幣遠期合同 | 共計 | ||||||||||||
(單位：千) | |||||||||||||||
2019年12月31日結餘 | $ | ( | ) | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||
改敍前其他綜合(損失)收入 | ( | ) | ( | ) | |||||||||||
從累計其他綜合收入(損失)中重新分類的數額 | ( | ) | ( | ) | |||||||||||
當期其他綜合(損失)收入淨額 | ( | ) | ( | ) | |||||||||||
2020年3月31日結餘 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | $ | |||||||
2018年12月31日結餘 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | $ | |||||||
改敍前其他綜合收入 | |||||||||||||||
從累計其他綜合收入中重新分類的數額 | ( | ) | ( | ) | |||||||||||
當期其他綜合收入淨額(損失) | ( | ) | |||||||||||||
2019年3月31日結餘 | $ | ( | ) | $ | $ | $ | |||||||||
H. | 套期保值 |
外匯遠期合約-指定為對衝工具
該公司維持一個套期保值計劃，目的是減輕外匯匯率變動對公司部分預測的以某些外幣計價的產品收入的影響。該項目包括外匯遠期合同，這些合約被指定為GAAP下的現金流量套期保值，合同期限為一到18個月 。該公司確認此類合同的有效部分的已實現損益在“產品收入淨額“在精簡的合併業務報表中，它確認了受套期外匯匯率變動影響的產品收入。
該公司正式記錄了外匯遠期合同(套期保值工具)與預測產品收入(對衝項目)之間的關係，以及公司開展各種對衝活動的風險管理目標和策略，包括將所有被指定為現金流量對衝的外幣遠期合同與預測交易相匹配。該公司還在套期保值開始和持續的基礎上正式評估外匯遠期合同是否能夠在預期和追溯的基礎上有效地抵消對衝項目現金流量的變化。如果公司決定(1)外幣遠期合同作為現金流動對衝工具不具有高度效力，(2)外幣遠期合同已不再是一種高效的套期保值，或(Iii)預測的交易不再可能發生，公司將停止前瞻性地進行套期保值會計處理。公司根據遠期合同的公允價值變化和假想的外幣遠期合同的公允價值與被對衝風險的關鍵條款相匹配的條款來衡量有效性。截至2020年3月31日，所有的樹籬都被認為是高效的。
該公司考慮其對手方的信用風險對外幣遠期合同公允價值的影響。如……2020年3月31日和2019年12月31日，信用風險並沒有改變公司外幣遠期合約的公允價值。
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(未經審計)
下表彙總了根據公認會計原則指定為現金流量對衝的公司未清外幣遠期合同的名義金額：
截至2020年3月31日 | 截至2019年12月31日 | ||||||
外幣 | (單位：千) | ||||||
歐元 | $ | $ | |||||
英鎊 | |||||||
澳元 | |||||||
加拿大元 | |||||||
外幣遠期合同總額 | $ | $ | |||||
外幣遠期合約-不指定為對衝工具
該公司還簽訂合同期限低於合同期限的外幣遠期合同一個月 ，目的是減輕匯率變動對包括公司間結餘在內的貨幣資產和負債的影響。根據公認會計原則，這些合同不被指定為套期保值工具。該公司確認此類合同的已實現損益在“其他(費用)收入，淨額“在其關於每一期間業務的精簡綜合報表中。如……2020年3月31日，公司未按公認會計原則進行套期保值會計的未到期外幣遠期合同的名義金額是$522.2 百萬.
期間截至2020年3月31日的三個月和2019，該公司在其精簡的合併業務報表中確認了與外幣遠期聯繫有關的下列事項：
三個月到3月31日， | |||||||
2020 | 2019 | ||||||
(單位：千) | |||||||
指定為套期保值工具-從AOCI重新分類 | |||||||
產品收入淨額 | $ | $ | |||||
未指定為套期保值工具 | |||||||
其他(費用)收入，淨額 | $ | $ | |||||
在精簡的綜合業務説明中報告的總額 | |||||||
產品收入淨額 | $ | $ | |||||
其他(費用)收入，淨額 | $ | ( | ) | $ | |||
下表彙總了公司在其精簡的合併資產負債表中指定為公認會計原則下現金流量對衝的未到期外幣遠期合同的公允價值：
截至2020年3月31日 | ||||||||||
資產 | 負債 | |||||||||
分類 | 公允價值 | 分類 | 公允價值 | |||||||
(單位：千) | ||||||||||
預付費用和其他流動資產 | $ | 其他流動負債 | $ | ( | ) | |||||
其他資產 | 其他長期負債 | ( | ) | |||||||
總資產 | $ | 負債總額 | $ | ( | ) | |||||
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(未經審計)
截至2019年12月31日 | ||||||||||
資產 | 負債 | |||||||||
分類 | 公允價值 | 分類 | 公允價值 | |||||||
(單位：千) | ||||||||||
預付費用和其他流動資產 | $ | 其他流動負債 | $ | ( | ) | |||||
其他資產 | 其他長期負債 | ( | ) | |||||||
總資產 | $ | 負債總額 | $ | ( | ) | |||||
下表總結了按“公認會計原則”下指定為現金流量對衝的金融工具類型分列的沖銷衍生品對公司精簡的合併資產負債表的潛在影響：
截至2020年3月31日 | |||||||||||||||||||
已確認的毛額 | 抵銷總額 | 提出的毛額 | 未抵銷的毛額 | 法律抵銷 | |||||||||||||||
外幣遠期合同 | (單位：千) | ||||||||||||||||||
總資產 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||
負債總額 | ( | ) | ( | ) | |||||||||||||||
截至2019年12月31日 | |||||||||||||||||||
已確認的毛額 | 抵銷總額 | 提出的毛額 | 未抵銷的毛額 | 法律抵銷 | |||||||||||||||
外幣遠期合同 | (單位：千) | ||||||||||||||||||
總資產 | $ | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||
負債總額 | ( | ) | ( | ) | |||||||||||||||
I. | 盤存 |
清單包括以下內容：
截至2020年3月31日 | 截至2019年12月31日 | ||||||
(單位：千) | |||||||
原料 | $ | $ | |||||
在製品 | |||||||
成品 | |||||||
共計 | $ | $ | |||||
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(未經審計)
J. | 股票補償費用與股份回購計劃 |
股票補償費用
期間截至2020年3月31日的三個月和2019，本公司確認下列股票補償費用：
三個月到3月31日， | |||||||
2020 | 2019 | ||||||
(單位：千) | |||||||
按獎勵類型分列的以股票為基礎的賠償費用： | |||||||
限制性股票和限制性股票單位(包括PSU) | $ | $ | |||||
股票期權 | |||||||
ESPP股票發行 | |||||||
存貨賠償費用 | ( | ) | ( | ) | |||
以股票為基礎的賠償費用總額包括在費用和支出中 | $ | $ | |||||
按項目分列的以股票為基礎的補償費用： | |||||||
銷售成本 | $ | $ | |||||
研發費用 | |||||||
銷售、一般和行政費用 | |||||||
以股票為基礎的賠償費用總額包括在費用和支出中 | |||||||
所得税效應 | ( | ) | ( | ) | |||
以股票為基礎的補償費用總額，扣除税後 | $ | $ | |||||
下表列出公司截至2020年3月31日，按授標類型和預計確認該費用的加權平均期間分列：
截至2020年3月31日 | |||||
未確認費用 | 加權平均 識別期 | ||||
(單位：千) | (以年份計) | ||||
裁決類型： | |||||
限制性股票和限制性股票單位(包括PSU) | $ | ||||
股票期權 | $ | ||||
ESPP股票發行 | $ | ||||
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下表彙總了有關股票期權的未執行和可行使的信息。2020年3月31日:
備選方案-傑出 | 可行使的期權 | |||||||||||||||
運動價格範圍 | 數 突出 | 加權平均 殘存 契約壽命 | 加權平均 運動價格 | 數 可鍛鍊 | 加權平均 運動價格 | |||||||||||
(單位：千) | (以年份計) | (每股) | (單位：千) | (每股) | ||||||||||||
$29.07–$40.00 | $ | $ | ||||||||||||||
$40.01–$60.00 | $ | $ | ||||||||||||||
$60.01–$80.00 | $ | $ | ||||||||||||||
$80.01–$100.00 | $ | $ | ||||||||||||||
$100.01–$120.00 | $ | $ | ||||||||||||||
$120.01–$140.00 | $ | $ | ||||||||||||||
$140.01–$160.00 | $ | $ | ||||||||||||||
$160.01–$180.00 | $ | $ | ||||||||||||||
$180.01–$189.38 | $ | $ | ||||||||||||||
共計 | $ | $ | ||||||||||||||
股份回購計劃
2018年期間，公司董事會批准了一項股票回購計劃(“2018年股份回購計劃”)，根據該計劃，公司進行了回購$500.0 百萬2018年和2019年普通股增加。期間截至2019年3月31日的三個月，公司回購537,018 在股票回購計劃下，其普通股的總價值為$98.0 百萬包括佣金和費用。截至2019年6月30日，該公司已全部購回$500.0 百萬它被授權根據2018年股份回購計劃回購普通股。
在2019年期間，公司董事會批准了一項新的股份回購計劃(“2019年股份回購計劃”)，根據該計劃，該公司有權最多回購股份。$500.0 百萬2019年8月1日至2020年12月31日期間的普通股。該公司希望通過手頭現金和運營產生的現金相結合，為進一步回購普通股提供資金。期間截至2020年3月31日的三個月，公司重新購買1,403,868 2019年股份回購計劃下的普通股$300.0 百萬包括佣金和費用。如……2020年3月31日，總共$164.0 百萬根據2019年股份回購計劃，剩餘部分用於回購。
K. | 所得税 |
該公司須繳納美國聯邦、州和外國所得税。為截至2020年3月31日的三個月和2019，該公司記錄了有關所得税的規定$54.8 百萬和$51.5 百萬分別。公司的有效税率截至2020年3月31日的三個月低於美國法定税率的主要原因是與公司間長期應收賬款的核銷相關的離散福利，以及與股票補償相關的超額税收福利。公司的有效税率截至2019年3月31日的三個月低於美國法定税率，主要是由於與股票補償相關的超額税收優惠。
截至2018年12月31日，該公司對大部分淨營業虧損和其他遞延税收資產發放了估值備抵。從2019年開始，該公司開始用接近法定税率的有效税率記錄其税前收入的所得税規定。由於公司有能力抵消税前收入
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(未經審計)
此前該公司曾受益於淨營業虧損，預計在其淨營業虧損得到充分利用之前，部分税金將成為非現金支出。
該公司維持估價津貼$205.2 百萬截至2019年12月31日，主要涉及美國的州和外國税收屬性。公司定期重新評估其對遞延税資產的任何估價津貼，權衡正面和負面證據，以評估遞延税資產的可收回性。亞細亞
2020年3月，“冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法”(“關愛法”)簽署成為法律。“關愛法”包括有關公司所得税若干方面的規定。該公司目前預計“照料法”不會對其所得税的規定產生重大影響；然而，它將繼續監測“照料法”中與其業務有關的規定。
該公司在其所有納税年度的納税申報表中審查了已採取或將要採取的税務立場，目前可供税務當局審查。未確認的税收利益是指報税額與財務報表中確認的利益之間的差額所產生的税收影響總額。截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司$43.0 百萬和$33.9 百萬分別為未獲確認的總免税額，如獲確認，則會影響公司的税率。該公司預計，在未來12個月內，其未獲確認的税收福利將大幅增加。公司應將未確認的税收利益作為其所得税規定的一個組成部分來計算利息和罰款。截至2020年3月31日, 不應計有重大利息或罰款。公司不承認與不確定的税收狀況有關的任何重大利益或處罰截至2020年3月31日的三個月和2019.
截至2020年3月31日，外國子公司為無限期再投資保留了不顯著的外國收益。在這些收益匯回後，無論是股息還是其他形式的股息，公司都可以被扣繳應付給外國的税款。
L. | 承付款和意外開支 |
循環信貸貸款
2019年9月，該公司及其某些子公司與美國銀行(N.A.)簽訂了一項信貸協議(“2019年信貸協議”)，作為行政代理人和其中提到的放款人。2019年信貸協議規定$500.0 百萬無擔保循環設施，在關閉時沒有使用。根據2019年信貸協議提取的款項(如果有的話)可用於滿足公司的營運資金需求，並用於一般法人或其他合法目的。根據2019年信用協議，該公司沒有未償還的借款。2020年3月31日和2019年12月31日。2019年信貸協議還規定，在滿足某些條件的前提下，該公司可要求增加2019年信貸協議規定的借款能力$500.0 百萬。2099年的信貸協議將於2024年9月17日到期，取代該公司於2016年與美國銀行(BankofAmerica，N.A.)以同樣身份簽訂的信貸協議。此外，2019年“信用協議”還規定了$50.0 百萬信用證。
與2019年信貸協議有關的直接費用(這些費用對公司的財務報表不重要)被推遲，並將在2019年信貸協議的期限內記錄。
根據2019年信用協議借入的任何金額都將按公司選擇的基準利率或歐元匯率支付利息，在每一種情況下加上適用的保證金。根據2019年信貸協議，基準利率貸款的適用息差範圍為0.125 %到0.50 %適用於歐洲貨幣貸款的息差範圍從1.125 %到1.50 %，在每一種情況下，根據公司的合併槓桿率(最近四個財政季度公司合併的EBITDA與公司合併資金負債的比率)。
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(未經審計)
根據2019年信貸協議借入的任何款項均由公司現有和未來的國內子公司擔保，但有某些例外。
2019年“信貸協議”包含傳統的陳述和擔保以及肯定和否定的契約，包括財務契約，以保持(I)在某些有限例外情況下，合併槓桿率為3.50 到1.00，但須增加至4.00 到1.00在一項重大購置和(Ii)綜合利息覆蓋率(公司的合併EBITDA與其最近完成的四個財政季度期間的合併利息開支的比率)之後2.50 到1.00，在每一種情況下，按季度計量。2019年“信用協議”還包含習慣上的違約事件。在持續違約的情況下，行政代理人有權行使各種補救辦法，包括加速應付未償貸款的數額。截至2020年3月31日，該公司符合上述契約。
擔保和賠償
在馬薩諸塞州法律允許的情況下，公司的組織章程和章程規定，公司將對某些高級人員和董事就其作為高級人員或董事的服務而提出的某些索賠給予賠償。根據這些賠償條款，公司未來可能需要支付的最高金額是無限的。然而，該公司購買了董事和高級人員的責任保險單，這可以減少其貨幣風險，並使其能夠收回今後支付的任何款項的一部分。不 賠償要求目前尚未解決，公司認為這些賠償安排的估計公允價值是最低的。
該公司通常在其業務的正常過程中同意在與臨牀試驗調查員和藥物開發項目現場的協議中賠償條款，與學術和非營利機構贊助研究協議，涉及為該公司提供服務的各方的各種類似協議以及其房地產租賃。該公司還習慣上同意其藥品發現、開發和商業化合作協議中的某些賠償條款。關於公司的臨牀試驗和贊助的研究協議，這些賠償條款通常適用於對調查員或調查員機構提出的有關人身傷害或財產損害、違反法律或公司因公司化合物或藥物候選人的研究或臨牀測試而產生的某些違反合同義務的任何索賠。關於租賃協議，賠償條款通常適用於就公司造成的人身傷害或財產損害、公司違反法律或某些違反公司合同義務的行為向房東提出的索賠。公司合作協議中的賠償條款與上文討論的其他協議相似，但在第三方聲稱侵犯知識產權的情況下，還為其合作者提供了有限的賠償。在上述每一種情況下，賠償義務通常在協議終止後一段較長的時間內繼續存在。, 儘管公司認為，該義務通常在合同期間和此後的一段短時間內具有最重要的意義。根據這些規定，公司未來可能需要支付的最高金額通常是無限的。該公司購買了包括人身傷害、財產損害和一般責任在內的保險單，以減少其賠償風險，並在許多情況下使其能夠收回今後支付的任何款項的全部或部分。本公司從未支付過任何實質性金額來辯護訴訟或解決與這些賠償條款有關的索賠。因此，公司認為這些賠償安排的估計公允價值是最低的。
其他意外開支
公司在其業務活動的正常過程中產生某些或有負債。當將來的支出很可能發生時，公司就會為或有負債準備一筆準備金，這樣的支出可以被合理地估計出來。有不截至2005年12月31日應計重大或有負債2020年3月31日或2019年12月31日.
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頂點製藥有限公司
精簡合併財務報表附註
(未經審計)
M. | 附加現金流信息 |
公司現金流量表中所列的現金、現金等價物和每期期初及期末的限制性現金包括：
三個月到3月31日， | |||||||||||||||
2020 | 2019 | ||||||||||||||
期初 | 期末 | 期初 | 期末 | ||||||||||||
(單位：千) | |||||||||||||||
現金和現金等價物 | $ | $ | $ | $ | |||||||||||
預付費用和其他流動資產 | |||||||||||||||
其他資產 | |||||||||||||||
現金、現金等價物和現金流量表限制現金 | $ | $ | $ | $ | |||||||||||
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項目2.轉制轉制管理--財務狀況與經營成果的探討與分析
概述
我們投資於科學創新，以專業市場為重點，為重病患者創造變革性藥物。我們繼續致力於開發和商業化治療囊性纖維化(CF)的療法。在2019年，我們獲得了美國或美國的批准，推出了TRIKAFTA。我們正在通過內部研究和通過業務發展交易獲得外部創新來擴大我們的渠道。
我們有四種經批准的藥物治療CF的潛在原因，這是一種危及生命的遺傳病。在2019年10月，TRIKAFTA，我們的三重組合方案，被美國食品和藥物管理局(FDA)批准，用於治療至少有一名CF 12歲或12歲以上的患者。F508del囊性纖維化跨膜電導調節因子(CFTR)基因突變。這一批准增加了大約6，000名在美國有資格獲得我們藥品的患者的人數，併為許多同樣有資格獲得我們以前批准的產品的患者提供了額外的治療選擇。我們已經向歐洲藥品管理局(EMA)提交了一份營銷授權申請(MAA)，用於這種三重組合方案。我們的四種藥物被批准用於治療北美、歐洲和澳大利亞75，000名CF患者中大約60%的患者。我們的重點是為12歲及以上的患者在前美國市場上獲得三重組合的批准，並評估我們在年輕患者中的三重組合，目的是為多達90%的CF患者提供治療。我們還在尋求基因療法，以解決其餘10%的CF患者。
我們的小分子項目包括開發治療α-1抗胰蛋白酶，或AAT，缺乏症，APOL1介導的腎臟疾病和疼痛的項目。我們正在與CRISPR治療公司合作，在1/2期臨牀試驗中評估CTX 001基因療法作為鐮狀細胞病和β地中海貧血的潛在治療方法。在2019年，通過一系列戰略交易，我們獲得了Duchenne型肌營養不良症(DMD)和1型肌營養不良症(DM1)的臨牀前基因治療方案，以及為1型糖尿病(T1D)開發基於細胞的治療方案。
我們正在監測最近新型冠狀病毒(“冠狀病毒”)的傳播對我們業務的潛在影響。冠狀病毒沒有影響我們的供應鏈或對我們藥品的需求，我們相信，我們將能夠繼續向我們的全球病人提供我們批准的所有藥品。針對冠狀病毒，我們調整了業務運作，我們的大多數員工遠程工作，冠狀病毒導致某些研究和開發活動的延誤。
金融要聞
收入
在第一季度的2020，我們的淨產品收入繼續增長，因為TRIKAFTA在2019年末獲得批准，並且在2019年完成報銷協議後，我們的藥品在國外市場被吸收。
費用
我們合併的研發和SG&A費用增加到6.308億美元在第一季度的2020從…4.865億美元在第一季度的2019。在第一季度的2020，銷售成本11%我們的淨產品收入。
資產負債表
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業務更新
冠狀病毒並沒有影響我們的供應鏈，我們相信我們將能夠繼續向全球的病人提供我們所有的批准藥品。
TRIKAFTA(埃爾斯卡弗/特扎卡弗/伊瓦伐弗)
• | 在美國大約18，000名符合條件的病人中，大多數人在2019年10月批准TRIKAFTA後，已開始接受TRIKAFTA的治療。 |
• | 12歲及以上至少一歲以上患者的ELESEFAR、TEZacaftor和IVAFAR三重組合的MAAF508del我們在2019年提交的突變正在由EMA審查。 |
• | 我們最近提交了申請，要求批准埃爾斯卡弗、特扎卡夫特和依瓦弗託爾三重組合。 12歲及以上的病人至少有一名F508del在澳大利亞和瑞士。 |
• | 我們最近完成了第三階段的臨牀試驗，評估6至11歲有兩份複製件的CF兒童使用埃爾斯卡弗、替扎卡弗和依瓦弗託三聯療法的情況。F508del突變或有突變的人F508del突變和一個極小的函數突變。如果這一臨牀試驗的數據是陽性的，我們計劃在2020年下半年向FDA提交一份補充新藥申請(SNDA)，用於6至11歲至少一歲的兒童。F508del變異，其次是其他國家的監管報告。 |
卡利迪科
• | 我們最近完成了向FDA提交的sNDA和對EMA的2型變異，以便在4至6個月以下的患者中使用Kalydeco。 |
管道
根據疾病、發展階段和臨牀試驗的類型，為了確保病人的安全，減輕緊急需要時醫療系統的負擔，我們在某些臨牀試驗中暫時暫停或推遲了登記。
• | AAT缺乏症：我們暫時停止了對VX-814的第二階段概念驗證臨牀試驗的篩選和登記。VX-814是我們第一個研究用的口服小分子校正劑，用於治療AAT缺陷患者的α-1抗胰蛋白酶(AAT)缺乏症。第二階段的臨牀試驗仍然活躍，我們繼續啟動新的試驗地點，以使未來的病人登記。 |
• | 局灶節段性腎小球硬化：我們最近啟動了第二階段概念驗證臨牀試驗，旨在評估患者蛋白尿的減少APOL 1介導的局灶節段性腎小球硬化，或FSGS，接受VX-147治療. |
• | β地中海貧血和鐮狀細胞病：我們和我們的合作者，CRISPR，期望提供更多的數據，從兩個正在進行的CRISPR/Cas9基因編輯治療研究的1/2期臨牀試驗CTX 001，在輸血依賴的β地中海貧血患者和嚴重鐮狀細胞疾病患者在2020年。 |
• | T1D：我們繼續推進治療T1D的細胞治療計劃，並期望在2020年末或2021年早期開始臨牀開發。 |
外部創新
• | 阿菲尼婭治療學：在2020年4月，我們與阿菲尼亞治療公司進行了合作。獲取一個新的AAV衣殼庫，以支持我們正在進行的基因療法的研究和開發工作。合作的目標將是為受DMD、DM1和CF影響的人開發基因療法。 |
• | 現代人：根據迄今產生的臨牀前數據，我們最近擴大了與現代NA的合作，旨在發現和發展信使核糖核酸，或mRNA，治療CF。 |
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研究
我們正在繼續投資於我們的研究項目和促進科學創新，以確定和發展變革性藥物。我們的戰略是將對人類疾病的理解和治療學的變革性進展結合起來，以確定和開發新的藥物。我們認為，在不同領域進行研究，使我們能夠平衡藥物開發的內在風險，並可能提供藥物候選，在今後幾年形成我們的管道。為了補充我們的內部研究項目，我們獲得了技術和項目，並與生物製藥和技術公司、領先的學術研究機構、政府實驗室、基金會和其他必要的組織進行了必要的合作，以推進我們對治療感興趣的領域的研究，並獲得執行我們的戰略所需的技術。
藥物發現與開發
發現和開發一種新的藥物產品是一個困難和漫長的過程，需要大量的財政資源以及廣泛的技術和管理方面的專門知識。對潛在的候選藥物進行嚴格的評估，部分原因是嚴格的監管考慮，其目的是產生關於藥效、副作用、適當劑量水平和各種其他物理和化學特性的信息，這些特性對於確定藥物候選品是否應被批准作為一種藥品進行營銷十分重要。大多數被調查為潛在候選藥物的化學化合物從未進展到開發階段，而大多數進入開發階段的藥物候選人從未得到市場的認可。由於我們對候選藥物的投資面臨相當大的風險，我們密切監測我們的發現、研究、臨牀試驗和非臨牀研究的結果，並經常根據新的數據和科學、商業和商業見解評估我們的藥物開發項目，目的是平衡風險和潛力。這一過程可能導致重點和優先順序的突然變化，因為新的信息變得可用，並且我們對我們正在進行的項目和潛在的新項目以及我們的競爭對手的項目有了更多的瞭解。
如果我們認為已完成的註冊項目的數據支持對藥物候選人的批准，我們將向FDA提交一份NDA，請求批准該藥物候選人在美國市場上銷售，並向美國以外地區的類似監管機構尋求類似的批准。為了獲得批准，除其他外，我們必須通過在非臨牀研究和嚴格控制的臨牀試驗中收集的證據，證明候選藥物對於它打算治療的疾病是安全和有效的，以及用於製造候選藥物的製造設施、工藝和控制是足夠的。FDA和前美國監管當局有很大的酌處權，可以根據候選藥物在治療特定疾病中的益處和風險，決定是否批准藥物候選人，並可能推遲、限制或拒絕批准。如果監管延誤很大，或者監管審批受到限制或完全拒絕，我們的財務結果和所涉藥物候選人的商業前景將受到損害。
監管合規
我們的藥品銷售受到廣泛而複雜的法律法規的約束。我們有一個公司合規計劃，旨在通過執行合規政策和制度，並通過促進合規文化，積極識別、預防和減輕風險。除其他法律、法規和標準外，我們還要遵守美國的各種聯邦和州法律，以及其他司法管轄區有關醫療欺詐和濫用的類似法律，包括反回扣和虛假索賠法，以及禁止推廣用於未經批准或標籤外用途的藥品的法律。反回扣法通常規定處方藥製造商明知而故意索取、提供、接受或支付任何報酬以換取或誘導企業轉診為非法行為，包括購買或處方由州或聯邦醫療保健計劃償還的特定藥物。虛假索賠法禁止任何人故意或故意向第三方付款人提出付款要求，包括醫療保險和醫療補助、報銷藥品或虛假或欺詐性服務的索賠、未按要求提供的物品或服務的索賠、醫療上不必要的物品或服務的索賠。我們要遵守有關藥品製造商的銷售和營銷行為的法律和條例，以及諸如“美國外國腐敗行為法”這樣的法律，這些法律規範着我們在向政府官員付款方面的國際商業慣例。此外，我們還受美國、歐盟、加拿大、澳大利亞和其他國家的各種數據保護和隱私法律法規的約束。我們希望繼續投入大量資源來維護、管理和擴大這些全球合規項目。
報銷
我們產品的銷售在很大程度上取決於我們的產品在多大程度上得到第三方支付者的補償，如政府醫療項目、商業保險和管理的醫療機構。我們投入大量的管理和其他資源，以便從第三方付款人，包括美國和前美國市場的政府組織獲得並保持對我們產品的適當補償水平。
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在美國，我們成功地與第三方付款方合作，以便迅速獲得對我們前三種CF藥品的適當償還水平，並正在與這些利益攸關方合作，以獲得對TRIKAFTA的補償。我們計劃繼續與眾多商業保險公司和管理下的醫療機構進行討論，以及通常由各州當局管理的政府衞生項目，以確保付款人認識到我們的藥物通過治療囊性纖維化的潛在原因而帶來的重大利益，並繼續提供我們的藥品。
在歐洲和其他前美國市場，我們要求政府償還我們的藥品在一個國家的基礎上。這對於每一種新藥都是必要的，而且在大多數國家對我們目前的藥物也是必要的。在批准後的兩年內，我們成功地在每個重要的前美國市場上獲得了Kalydeco的補償.在某些前美國市場，我們在獲得Orkambi補償方面遇到了巨大的挑戰，然而，我們現在已經在我們的大部分重要的前美國市場上獲得了Orkambi或SYMKEVI的補償。在愛爾蘭、丹麥和澳大利亞等一些前美國市場，我們的報銷協議包括創新安排，為未來某些CF藥品的獲取和快速償還提供了途徑。我們向EMA提交了一份MAA，用於埃爾斯卡弗、替扎卡弗和伊瓦伐託爾三種聯合方案，如果獲得批准，我們將需要在大多數歐洲市場逐國要求政府償還費用。在2019年12月，我們與愛爾蘭政府達成了一項協議，將現有的償還協議擴大到包括經EMA批准的三重合並方案。我們繼續在適用的司法管轄區為我們的藥品尋求政府補償和標籤擴展。
戰略交易
收購
作為我們商業戰略的一部分，我們尋求獲得藥物、藥物候選和其他有潛力補充我們正在進行的研究和開發努力的技術和企業。在2019年，我們對商業發展交易進行了大量投資，這些交易旨在擴大我們的管道，包括收購一家專注於創造轉化基因編輯療法的私營公司，該公司致力於修復導致dmd和其他嚴重神經肌肉疾病(包括dm 1)的突變，而Semma是一傢俬營公司，專注於利用幹細胞衍生的人胰島作為治療T1D的潛在療法。在超音速的收購中，我們提前支付了約2.45億美元給超音速的股東，並同意在成功實現指定的發展和監管里程碑的基礎上追加支付。在Semma的收購中，我們向Semma的股東支付了大約9.5億美元的現金。我們希望繼續確定和評估可能與我們以前從事的交易類似或不同的潛在收購。
我們的2019年收購都被記為企業合併。截至每筆交易的收購日期，現金支付以及創業板或有價的公允價值，主要分配給商譽和我們收購的幾個在製品研發資產的公允價值。與超音速相關的或有考慮的公允價值被記為負債，並將在未來按季度進行調整。因此，這些收購主要反映在我們合併資產負債表上的額外資產和負債中。附註C，“收購”我們的重要會計政策，“收購”，在我們的2019關於表10-K的年度報告，以獲得與我們2019年收購相關的重大判斷和估計的進一步信息。
合作與許可安排
我們與第三方作出安排，包括合作和許可安排，以開發、製造和商業化藥物、候選藥物和其他有可能補充我們正在進行的研究和開發努力的技術。我們希望繼續識別和評估可能與我們以前參與的協作和許可類似或不同的協作和許可機會。
許可協議
我們已與生物技術和製藥公司進行合作，以便獲得權利或許可藥物候選人或技術，以加強我們的管道和(或)我們的研究能力。在過去的幾年裏，我們與一些公司簽訂了合作協議，包括Arbor BioTechnologies，Inc.，CRISPR，Kymera治療公司。和分子模板公司一般來説，當我們授權一項技術或藥物候選時，我們會預先支付給合作者，承擔該項目的費用和/或同意進行或有支付，這可能包括里程碑，版權費和期權付款。這些協作付款大多作為研究和開發費用支出；然而，取決於許多因素，包括協作的結構、我們授權給合作者業務的藥物候選人的重要性以及我們的合作者從事的其他活動，這些交易的核算可能會有很大差異。在第一季度 2020第一季度2019,
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我們的研發費用包括3 630萬美元和530萬美元，分別與根據我們的合作協議進行的預付和里程碑付款有關。
許可證外協議
我們還向領導開發這些程序的合作者提供了未經許可的內部開發程序。這些許可證外的安排包括我們與Janssen製藥公司或Janssen公司的協議，後者正在評估治療流感的第三階段臨牀試驗中的pimodivir；以及德國Darmstadt的Merck KGaA公司，該公司於2017年初向我們頒發了腫瘤學研究和開發項目的許可證。根據這些許可外安排，我們的合作者負責與這些項目相關的研究、開發和商業化成本，我們有權獲得或有可能的里程碑和/或特許權使用費。因此，我們不期望在這些項目中花費大量的費用，並且有可能從這些項目中獲得未來的合作和版税收入。
請參閲附註C，“合作安排”有關我們的許可協議和非許可證協議的更多信息.
戰略投資
與我們的業務發展活動有關，我們定期對我們的合作者進行股票投資。截至2020年3月31日我們在包括CRISPR在內的幾家上市公司和某些私營公司進行了戰略股權投資，我們計劃在未來進行更多的戰略股權投資。雖然我們將大部分現金、現金等價物和有價證券投資於符合特定信貸質量標準並限制我們對任何一種發行或類型工具的敞口的工具，但我們的戰略投資與其他現金、現金等價物和有價證券是分開維持和管理的。股本投資的公允價值的任何變動，只要具有容易確定的公允價值(包括公開交易的證券，如CRISPR)，都記作其他收入(費用)，在我們精簡的綜合業務報表中為淨額。對於不容易確定公允價值的股權投資，包括對私人公司的股權投資，我們需要在每個報告期重新評估投資的賬面價值，這可能會導致其他收入(費用)。
在第一季度 2020第一季度2019，我們在其他收入(費用)中記錄了淨虧損4 490萬美元淨收益4 360萬美元分別與我們戰略投資的公允價值變化有關，也與出售某些股權投資有關。如果我們繼續持有戰略投資，特別是對上市公司的戰略投資，我們將按季度記錄與這些戰略投資相關的其他收入(費用)。由於生物技術行業的股票高度波動，我們預計這些戰略投資的價值將波動，這些戰略投資公允價值的增減將繼續對我們的季度和(或)年度淨收入(費用)和盈利能力產生重大影響。
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行動結果
三個月到3月31日， | 增加/(減少) | |||||||||||||
2020 | 2019 | $ | % | |||||||||||
(單位：千) | ||||||||||||||
收入 | $ | 1,515,107 | $ | 858,435 | $ | 656,672 | 76 | % | ||||||
業務費用和費用 | 794,883 | 581,627 | 213,256 | 37 | % | |||||||||
業務收入 | 720,224 | 276,808 | 443,416 | 160 | % | |||||||||
其他非經營(費用)收入淨額 | (62,690 | ) | 43,357 | ** | ** | |||||||||
所得税準備金 | 54,781 | 51,534 | 3,247 | 6 | % | |||||||||
淨收益 | $ | 602,753 | $ | 268,631 | $ | 334,122 | 124 | % | ||||||
攤薄普通股淨收益 | $ | 2.29 | $ | 1.03 | ||||||||||
每股計算中使用的稀釋股份 | 263,515 | 260,175 | ||||||||||||
**沒有意義 | ||||||||||||||
淨收益
與2019年第一季度相比，我們的淨收入在2020年第一季度有所增加，這是由於我們的營業費用、非營業費用和所得税準備金的增加部分抵消了我們收入的大幅增長。收入增長的主要原因是美國在2019年第四季度批准了TRIKAFTA。經營費用增加的原因是銷售成本增加，產品收入增加，研發投資增加，銷售、一般和行政費用增加，以支持我們的業務。非營業(費用)收入的變化主要與我們的戰略投資價值的變化有關。
每股收益
攤薄每股淨收益$2.29在第一季度的2020與稀釋後的每股淨收益相比$1.03在第一季度的2019.
收入
三個月到3月31日， | 增加/(減少) | |||||||||||||
2020 | 2019 | $ | % | |||||||||||
(單位：千) | ||||||||||||||
產品收入淨額 | $ | 1,515,107 | $ | 857,253 | $ | 657,854 | 77 | % | ||||||
合作和特許權使用費收入 | — | 1,182 | (1,182 | ) | ** | |||||||||
總收入 | $ | 1,515,107 | $ | 858,435 | $ | 656,672 | 76 | % | ||||||
**沒有意義 | ||||||||||||||
產品收入淨額
三個月到3月31日， | 增加/(減少) | |||||||||||||
2020 | 2019 | $ | % | |||||||||||
(單位：千) | ||||||||||||||
TRIKAFTA | $ | 895,233 | $ | — | $ | 895,233 | ** | |||||||
SYMDEKO/SYMKEVI | 173,159 | 320,275 | (147,116 | ) | (46 | )% | ||||||||
奧坎比 | 234,138 | 293,007 | (58,869 | ) | (20 | )% | ||||||||
卡利迪科 | 212,577 | 243,971 | (31,394 | ) | (13 | )% | ||||||||
產品總收入，淨額 | $ | 1,515,107 | $ | 857,253 | $ | 657,854 | 77 | % | ||||||
**沒有意義 | ||||||||||||||
在第一季度 2020，我們的淨產品收入增加了6.579億美元與第一季度 2019。總淨產品收入的增加第一季度 2020主要原因是TRIKAFTA於2019年第四季度在美國獲得批准。我們其他產品的收入減少是由於美國的病人從這些藥物轉向TRIKAFTA，部分抵消了標籤擴張和擴大在美國市場上獲得我們藥品的機會。在第一季度 2020和2019，我們的淨產品收入包括
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產品收入3.275億美元和2.174億美元分別來自前美國市場。2020年第一季度的淨產品收入也受到今後可能不會重複的因素的積極影響，這些因素包括：早期的處方藥補充、提前購買藥品以及最近開始使用TRIKAFTA治療的患者的初步依從率和堅持率。
合作和皇室收入
我們沒有在第一季度的2020。我們的合作和版税收入是120萬美元在第一季度的2019。我們的合作收入歷來波動很大，從一個時期到另一個時期，並可能繼續波動在未來。我們未來的版税收入將取決於我們的合作者，包括Janssen和Merck KGaA、Darmstadt、德國能夠成功地開發出我們已經向他們發放的許可證的藥物候選人。
業務費用和費用
` | 三個月到3月31日， | 增加/(減少) | ||||||||||||
2020 | 2019 | $ | % | |||||||||||
(單位：千) | ||||||||||||||
銷售成本 | $ | 162,497 | $ | 95,092 | $ | 67,405 | 71 | % | ||||||
研發費用 | 448,528 | 339,490 | 109,038 | 32 | % | |||||||||
銷售、一般和行政費用 | 182,258 | 147,045 | 35,213 | 24 | % | |||||||||
或有代價公允價值的變化 | 1,600 | — | 1,600 | ** | ||||||||||
費用和支出共計 | $ | 794,883 | $ | 581,627 | $ | 213,256 | 37 | % | ||||||
**沒有意義 | ||||||||||||||
銷售成本
我們的銷售成本主要包括與報告所述期間的產品收入相對應的庫存成本，再加上我們產品淨銷售的第三方特許權使用費。根據我們與cff的協議，我們對TRIKAFTA、SYMDEKO/SYMKEVI、Kalydeco和Orkambi銷售的第三方特許使用費按淨銷售額的百分比計算，從個位數到十幾歲不等。在過去的幾年裏，由於產品淨收入的增加，我們的銷售成本一直在增加。我們的銷售成本佔我們產品淨收入的百分比大約是11%在每個第一季度的2019和2020.
研發費用
三個月到3月31日， | 增加/(減少) | |||||||||||||
2020 | 2019 | $ | % | |||||||||||
(單位：千) | ||||||||||||||
研究費用 | $ | 157,270 | $ | 90,463 | $ | 66,807 | 74 | % | ||||||
開發費用 | 291,258 | 249,027 | 42,231 | 17 | % | |||||||||
研究和開發費用共計 | $ | 448,528 | $ | 339,490 | $ | 109,038 | 32 | % | ||||||
我們的研發費用包括研發藥品和候選藥物的內部和外部成本，以及與我們通過商業發展交易獲得或許可的某些技術有關的費用。我們不將內部成本，如工資和福利、基於庫存的補償費用、實驗室用品和其他直接費用和基礎設施成本，分配給單個藥物或藥物候選人，因為我們研究和開發小組中的僱員通常被部署在多個研究和開發項目中。這些內部成本明顯高於我們的外部成本，例如臨牀研究機構和其他外包研究機構為我們提供的服務的成本，我們通過單獨的項目來分配這些費用。我們的藥品和候選藥物的所有研究和開發費用都按所發生的費用計算。
自2018年1月以來，我們已經發生了大約36億美元與藥物發現和開發相關的研究和開發費用。成功開發我們的藥物候選人是高度不確定的，並受到一些風險。此外，臨牀試驗的持續時間可能因候選藥物的類型、複雜性和新穎性以及所針對的疾病指示而有很大差異。美國食品和藥物管理局和外國的類似機構對引進治療性藥物產品規定了大量的要求，通常需要宂長而詳細的實驗室和臨牀檢驗程序、取樣活動和其他昂貴而耗時的程序。在測試過程中的任何一步，從非臨牀和臨牀活動中獲得的數據都可能是不利的，並可能導致
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目錄
停止或改變發展活動的方向。從這些活動中獲得的數據也容易受到不同解釋的影響，這可能會延誤、限制或阻止監管批准。發現、非臨牀研究和臨牀試驗的持續時間和成本在一個項目的生命週期內可能有很大差異，而且很難預測。因此，無法準確和有意義地估計將我們的藥物候選人推向市場的最終成本。
在……裏面2019而第一季度 2020，與我們的CF程序相關的成本是我們開發成本的最大部分。任何關於我們藥物候選人的發展和監管時間表的估計都是高度主觀的，而且可能會改變。在我們獲得第三階段臨牀試驗的數據之前，我們無法對臨牀開發項目何時或是否會產生收入和現金流做出有意義的估計。
研究費用
三個月到3月31日， | 增加/(減少) | |||||||||||||
2020 | 2019 | $ | % | |||||||||||
(單位：千) | ||||||||||||||
研究費用： | ||||||||||||||
薪金和福利 | $ | 34,269 | $ | 24,379 | $ | 9,890 | 41 | % | ||||||
股票補償費用 | 26,409 | 17,535 | 8,874 | 51 | % | |||||||||
外包服務和其他直接費用 | 30,853 | 23,364 | 7,489 | 32 | % | |||||||||
協作和資產購置付款 | 36,250 | — | 36,250 | ** | ||||||||||
基礎設施費用 | 29,489 | 25,185 | 4,304 | 17 | % | |||||||||
研究費用總額 | $ | 157,270 | $ | 90,463 | $ | 66,807 | 74 | % | ||||||
**沒有意義 | ||||||||||||||
我們希望繼續投資於我們的研究項目，重點是確定藥物候選人，目的是為嚴重疾病創造變革性藥物。我們的研究費用增加了74%在第一季度的2020與第一季度的2019主要是由於2019年第一季度沒有類似支出的協作和資產收購支付，以及支持我們的細胞和基因治療項目的費用增加。
開發費用
三個月到3月31日， | 增加/(減少) | |||||||||||||
2020 | 2019 | $ | % | |||||||||||
(單位：千) | ||||||||||||||
發展開支： | ||||||||||||||
薪金和福利 | $ | 79,598 | $ | 60,507 | $ | 19,091 | 32 | % | ||||||
股票補償費用 | 46,278 | 42,180 | 4,098 | 10 | % | |||||||||
外包服務和其他直接費用 | 116,433 | 97,768 | 18,665 | 19 | % | |||||||||
協作和資產購置付款 | — | 5,250 | (5,250 | ) | ** | |||||||||
基礎設施費用 | 48,949 | 43,322 | 5,627 | 13 | % | |||||||||
開發費用共計 | $ | 291,258 | $ | 249,027 | $ | 42,231 | 17 | % | ||||||
**沒有意義 | ||||||||||||||
我們的發展開支增加了17%在第一季度的2020與第一季度的2019，主要是由於與我們正在推進的項目相關的費用增加，包括臨牀試驗、人員數量和基礎設施費用。
銷售、一般和行政費用
三個月到3月31日， | 增加/(減少) | |||||||||||||
2020 | 2019 | $ | % | |||||||||||
(單位：千) | ||||||||||||||
銷售、一般和行政費用 | $ | 182,258 | $ | 147,045 | $ | 35,213 | 24 | % | ||||||
銷售、一般和行政費用增加通過24%在第一季度的2020與第一季度的2019主要原因是全球對我們藥品的支持增加，以及支持我們推出三重組合方案的增量投資。
32
目錄
或有考慮
在第一季度 2020，可能須支付予創業板前股東的或有代價的公允價值增加如下：160萬美元。沒有類似的金額第一季度 2019.
其他非營業收入(費用)，淨額
利息收入
利息收入1 560萬美元在第一季度的2019到1 260萬美元在第一季度的2020主要原因是當前的市場利率。我們未來的利息收入將取決於我們未清償的現金等價物和有價證券的數額和現行市場利率。
利息費用
利息費用1 410萬美元在第一季度 2020相比較1 490萬美元在第一季度 2019。在這些期間，我們的利息開支大部分與我們在波士頓租賃的公司總部有關的利息費用有關。我們未來的利息開支將取決於我們是否以及在多大程度上根據我們的信貸安排借款。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(費用)，淨額為6 110萬美元在第一季度 2020與.的收入相比4 260萬美元在第一季度 2019。我們在這些期間的其他收入(支出)淨額主要與我們戰略投資公允價值的變化以及某些投資銷售實現的收益有關。我們預計，由於生物技術公司股票價格的波動，我們的其他收入(費用)在未來期間將根據我們戰略投資的公允價值的增減而波動。
所得税
我們對所得税的規定第一季度的2020曾.5 480萬美元相比較5 150萬美元在第一季度的2019。我們的有效税率第一季度 2020低於美國法定税率的主要原因是與公司間長期應收賬款核銷相關的離散福利以及與股票薪酬相關的超額税收福利。我們的有效税率第一季度 2019低於美國法定税率，主要是由於與股票補償相關的超額税收優惠。2018年第四季度，我們公佈了大部分淨營業虧損和其他遞延税收資產的估值備抵。從2019年開始，我們開始用接近法定税率的有效税率記錄税前收入的所得税。由於我們有能力將税前收入與先前受益的淨營業虧損相抵，我們預計，在我們的淨營業虧損得到充分利用之前，我們的部分税金將成為非現金支出。
流動性和資本資源
下表彙總了截至2020年3月31日和2019年12月31日:
三月三十一日， | 十二月三十一日， | 增加/(減少) | ||||||||||||
2020 | 2019 | $ | % | |||||||||||
(單位：千) | ||||||||||||||
現金、現金等價物和有價證券 | $ | 4,190,396 | $ | 3,808,294 | $ | 382,102 | 10 | % | ||||||
週轉資金 | ||||||||||||||
流動資產總額 | 5,446,400 | 4,822,829 | 623,571 | 13 | % | |||||||||
流動負債總額 | (1,538,750 | ) | (1,334,827 | ) | 203,923 | 15 | % | |||||||
營運資本總額 | $ | 3,907,650 | $ | 3,488,002 | $ | 419,648 | 12 | % | ||||||
截至2020年3月31日，週轉金總額39億美元，代表增加的4.2億美元從…35億美元截至2019年12月31日。這個增加的營運資本總額第一季度 2020主要與8.157億美元業務提供的現金被部分抵銷300億美元根據我們在2019年7月宣佈的股票回購計劃，用於回購我們普通股的現金。
流動資金來源
截至2020年3月31日，我們有現金，現金等價物和有價證券42億美元，這意味着增加了3.82億美元從…38億美元截至2019年12月31日。我們打算依靠我們現有的現金、現金等價物和有價證券，以及來自產品銷售的現金流量作為我們的主要流動資金來源。
根據我們在2019年加入的循環信貸機制，我們可以借款至多500億美元。根據循環信貸協議，我們可以不受懲罰地償還和再借款。在符合某些條件的情況下，我們可以要求將這一信貸協議下的借款能力再增加500億美元，總額可達10億美元。
其他可能的未來流動資金來源包括商業債務、股票和債務證券的公開和私人發行、資產或企業的戰略性出售以及金融交易。我們信貸協議中的負面契約可能會禁止或限制我們獲取這些流動性來源的能力。
未來資本需求
我們未來有重大的資本需求，包括：
• | 進行研究及發展活動及運作本機構所需的大量預計營運開支；及 |
• | 大量的設施和資本租賃義務，包括在馬薩諸塞州波士頓持續到2028年的兩棟建築的租賃。 |
此外：
• | 我們已與第三方簽訂了某些合作協議，其中包括為某些研究、開發和商業化工作提供資金，在實現預先確定的發展和監管目標和/或商業目標後，我們有可能支付未來的里程碑和特許權使用費，而且我們可能會進行更多的業務發展交易，包括需要額外資本的收購、合作和股權投資。 |
• | 我們已與法國政府達成協議，並將根據與法國政府的協議結構中反映的通過這些項目分配的奧坎比金額與通過這些項目分配的最後金額之間的差額，於2020年將我們在法國奧坎比早期准入計劃下收到的部分款項償還給法國政府。 |
• | 在我們根據2019年簽訂的信貸協議借款的範圍內，我們將被要求在2024年償還任何未清本金。 |
• | 截至2020年3月31日, 1.64億美元仍可根據我們的股票回購計劃為回購提供資金。 |
我們預計，我們產品的現金流，以及目前的現金、現金等價物和有價證券，將足以為我們的業務至少在未來12個月提供資金，而且我們預計冠狀病毒不會對我們的流動性產生不利影響。我們是否有足夠的資金來滿足我們未來的經營和資本需求，將取決於許多因素，包括我們的產品未來產生的收入數額，以及我們的其他一種或多種藥物候選產品是否有可能進入市場，我們業務發展活動的水平，以及我們研究和開發項目的數量、廣度、成本和前景。
融資戰略
我們可以通過根據信貸協議借款、公開發行或私人發行我們的證券或獲得新的合作協議或其他融資方式來籌集額外的資本。我們會繼續管理我們的資本結構，並會考慮所有可能出現的融資機會，以加強我們的長期流動資金狀況。我們無法保證，任何這類融資機會都將以可接受的條件獲得，如果有的話。
33
目錄
合同承諾和義務
我們的承諾和義務已在我們的年度報告(表10-K)中作了彙報。2019年12月31日提交給美國證券交易委員會(SEC)2020年2月13日。與先前在該年度報告中披露的合同承諾和義務相比，沒有發生重大變化。
關鍵會計政策和估計數
我們對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們根據公認的美國會計原則編制的合併財務報表。編制這些財務報表要求我們作出某些估計和假設，這些估計和假設影響到所報告的資產和負債數額、合併財務報表編制之日或有資產和負債的披露以及報告所述期間的收入和支出數額。管理部門對這些項目進行監測和分析，以瞭解事實和情況的變化，這些估計數今後可能發生重大變化。估計數的變化反映在所報告的發生變化期間的結果中。我們的估計是基於歷史經驗和其他各種我們認為在當時情況下是合理的假設。實際結果可能與我們的估計不同，如果過去的經驗或其他假設不太準確的話。在三個月終結2020年3月31日，我們的關鍵會計政策並沒有實質改變，如我們在截至年度的年度報告10-K表中所報告的那樣。2019年12月31日，提交給證券交易委員會2020年2月13日.
最近的會計聲明
有關近期會計公告的討論，請參閲附註A，“列報和會計政策的依據”。
第三項.市場風險的定量和定性披露
作為我們投資組合的一部分，我們擁有對市場風險敏感的金融工具。投資組合被用來保護我們的資本，直到需要它來資助業務，包括我們的研究和開發活動。這些市場風險敏感工具中沒有一種是為交易目的而持有的.我們的投資組合中沒有衍生金融工具。
利率風險
我們將現金投資於各種金融工具，主要是美國政府及其機構發行的證券、投資級公司債券和商業票據，以及貨幣市場基金。這些投資以美元計價。我們所有的有息證券都受到利率風險的影響，如果利率波動，其價值可能會下降。基本上，我們所有的投資組合都由有價證券和活躍的二級市場或轉售市場組成，以協助確保投資組合的流動性，而我們亦已實施限制投資工具期限至到期的指引。由於這些工具的保守性質，我們不認為我們有重大的利率風險敞口。如果利率增加或下降1%，我們的投資組合的公允價值就會增加或減少一個無關緊要的數額。
在2019年，我們達成了一項信貸協議。信貸協議下的貸款按我們的選擇，按基準利率或歐元匯率計息，在每一種情況下加上適用的保證金。基準利率貸款的適用保證金從0.125%到0.50%不等，歐洲貨幣貸款的適用保證金從1.125%到1.50%不等，這是基於我們的綜合槓桿比率(最近四個財政季度我們的合併資金負債與我們的合併EBITDA的比率)。我們認為，與信貸協議有關的利率變化不會對我們的財務報表產生重大影響。如……2020年3月31日，我們沒有未償還的本金或利息。我們的一部分利息費用“在2020這將取決於我們是否以及在多大程度上根據現有的貸款機制借款。
外匯市場風險
由於我們的外國業務，我們面臨外匯匯率變動的風險，主要是歐元和英鎊對美元的匯率變動。目前的風險敞口主要來自現金、應收賬款、
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公司間應收賬款和應付賬款、應付賬款和應計項目及庫存。匯率變動對我們國際產品銷售淨收入的正面和負面影響，部分由於匯率對我們國際業務成本和支出的自然相反影響而減輕。
我們有一個外幣管理計劃，目的是減少匯率波動對我們經營業績的影響，並預測以外幣計價的收入和開支。我們目前有現金流量對衝歐元，英鎊，加元和澳元與我們的部分預測產品收入，符合對衝會計處理根據美國公認會計準則。我們不尋求對衝會計處理我們的外匯遠期合同與貨幣資產和負債，影響我們的經營業績。如……2020年3月31日，我們持有外匯遠期合約，這些合約被指定為現金流量對衝，名義金額總計。8.27億美元並有淨公允價值2 610萬美元記錄在我們的合併資產負債表上。
儘管在本質上不具有預測性，但我們認為，假設的10%門檻值反映了匯率近期內可能出現的合理變化。假設2020年3月31日匯率將以假設的10%變動，這是我們壓縮的合併資產負債表上記錄的公允價值，與我們的外匯遠期合同有關，這些合約被指定為現金流量對衝。2020年3月31日會改變大約8 270萬美元。然而，由於這些合同對衝了我們預測的以某些外幣計價的產品收入的某一部分，這些合同的公允價值的任何變化都記錄在“累計其他綜合收入(損失)“在我們精簡的綜合資產負債表上，並被重新歸類為同一時期的盈利，在此期間，基礎產品收入影響盈利。因此，這些合同公允價值的任何變化，如果是假設的匯率10%的變化，都將被與基礎對衝產品收入相關的價值變化所完全抵消，從而不會對我們預測的產品收入中的對衝部分的未來預期收益和現金流量產生任何影響。
第4項.暗含成品率的管制及程序
對披露控制和程序的評估
我們的管理層(在我們的首席執行官和首席財務官的監督和參與下)在評估了我們的披露控制和程序的有效性之後(如1934年“證券交易法”經修訂的規則13a-15(E)和15d-15(E)所界定的)，截至本季度報告表10-q所涉期間結束時，我們得出結論認為，根據這種評估，截至表10-q的這一季度報告所涉期間結束時，我們的管理層已得出結論：2020年3月31日我們的披露控制和程序是有效的，旨在提供合理的保證，使所需披露的信息在證券交易委員會規則和表格規定的時限內記錄、處理、彙總和報告。在設計和評估我們的披露控制和程序時，我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，我們的管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。
財務報告內部控制的變化
在最後三個月內，我們對財務報告的內部控制(如1934年“證券交易法”第13a-15(F)條和第15d-15(F)條規定的)沒有發生任何變化。2020年3月31日這在很大程度上影響了我們對財務報告的內部控制，或者相當可能會對我們的財務報告產生重大影響。
第二部分.其他資料
項目1.法律程序
我們目前不受任何實質性法律程序的制約。
項目1A。危險因素
有關危險因素的資料載於本署年報第1A項，即表10-K。2019年12月31日，提交給證券交易委員會2020年2月13日。除下文所述外，以前在表10-K年度報告中披露的風險因素沒有發生重大變化。
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我們面臨着與新型冠狀病毒或冠狀病毒的傳播相關的風險。
我們的行動使我們面臨與冠狀病毒傳播相關的風險，這影響了我們開展手術的地區，並向患者分發藥品。冠狀病毒廣泛影響了全球經濟，在許多地區造成了重大的旅行和工作限制，並給醫療資源帶來了巨大壓力。冠狀病毒正在對我們的業務產生影響，我們預計它將繼續對我們的業務產生影響，並對我們的合作者、第三方承包商和其他實體(包括政府、政府機構和付款人)的運作產生影響，迄今為止，我們與這些實體進行了互動。對我們的業務最重要的影響是某些研發活動的延誤，以及要求我們大多數員工遠程工作的要求。在未來，冠狀病毒爆發的經濟影響可能直接或間接地影響我們的業務，包括可能通過美國失業率上升或醫療成本壓力增加而改變我們的薪資結構來影響我們產品的淨價格。對我們的研究、開發、製造和商業化活動的影響，除其他外，將取決於冠狀病毒爆發的嚴重程度和持續時間，以及疫情對我們的第三方製造商、供應商、分銷商、分包商和客户的影響。雖然冠狀病毒對我們的業務的最終影響是非常不確定的，但任何實際出現的負面影響都可能對我們的業務、財務業績和股價產生重大不利影響，而冠狀病毒本身或與其他人一起產生的任何負面影響都可能加劇第一部分第1A項所討論的風險因素。危險因素：截至十二月三十一日止年度表10-K的年報, 2019年。冠狀病毒爆發將對我們的業務、財務業績和股票價格產生不利影響的程度將取決於高度不確定和無法預測的未來事態發展，包括疫情的範圍和持續時間以及政府當局和其他第三方為應對疫情而採取的行動。
關於前瞻性聲明的特別説明
本季度報告關於表格10-Q，特別是我們管理層對第一部分-第2項所述財務狀況和業務結果的討論和分析，載有或納入了經修正的1933年“證券法”第27A節和經修正的1934年“證券交易法”第21E節所指的若干前瞻性陳述，包括：
• | 我們對我們的收入、成本和開支以及其他損益，包括與淨產品收入有關的損益的數額、時間和趨勢的期望； |
• | 我們對冠狀病毒對我們的財務業績、業務和業務的影響的期望； |
• | 我們對臨牀試驗、發展時間表和監管當局提交的報告和提交給ivaraftor、lumacaftor、tezacaftor、eldexaftor的期望，以及我們三重聯合方案的監管申請的時限； |
• | 我們在前美國市場上獲得藥品報銷的能力，以及以其他方式成功銷售我們的藥品或我們獲得監管機構批准的任何其他藥品候選人的能力； |
• | 我們對藥物和藥物候選藥物臨牀試驗的時間和結構的期望，以及從我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗中收到數據的預期時間； |
• | 正在進行的和計劃中的臨牀試驗將產生的數據，以及利用這些數據推進化合物、繼續開發或支持監管文件的能力； |
• | 我們對臨牀試驗和臨牀前及非臨牀研究所提供的支持，我們的藥物候選進一步調查，臨牀試驗或作為一種治療的潛在用途的信念； |
• | 我們計劃繼續投資於我們的研發項目和我們的戰略，以發展我們的藥物候選人，單獨或與第三方合作者； |
• | 我們的收購和合作的潛在未來利益； |
• | 建立、發展和維持合作關係； |
• | 潛在的商業發展活動； |
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• | 外幣匯率的潛在波動； |
• | 我們有能力利用我們的研究計劃來確定和開發新藥候選人，以解決嚴重的疾病和重大的未得到滿足的醫療需求；以及 |
• | 我們的流動性和我們對籌集額外資本的可能性的期望。 |
本季度報告中的任何或所有前瞻性陳述都可能被證明是錯誤的。它們可能受到不準確的假設或已知或未知的風險和不確定性的影響。本季度報告中提到的許多關於表10-Q的因素對於決定未來的結果將是非常重要的。因此，無法保證前瞻性聲明。未來的實際結果可能與預期的結果大相徑庭。此外，我們亦在年報第1A項“風險因素”下，對截至年底的表格10-K下的風險及不確定因素，作出審慎的討論。2019年12月31日，提交給證券交易委員會2020年2月13日。我們認為，這些因素和不確定性可能導致我們的實際結果與預期結果大相徑庭。除所列因素外，其他因素和不確定因素也可能對我們產生不利影響。
在不限制前面的前提下，“相信”、“預期”、“計劃”、“打算”、“預期”和類似的表達方式都是為了識別前瞻性的陳述。有許多因素和不確定因素可能導致實際事件或結果與這些前瞻性聲明所表明的大不相同，其中許多是我們無法控制的。此外，本文所載的前瞻性陳述僅代表我們在提交本文件之日的估計，不應被視為代表我們以後任何日期的估計。雖然我們可能選擇在未來某個時候更新這些前瞻性聲明，但我們明確表示，我們沒有義務這樣做，以反映實際結果、假設的變化或影響這種前瞻性陳述的其他因素的變化。
第二項股權證券的轉售和收益的使用
發行人回購權益證券
在2019年7月，我們批准了一項股票回購計劃(“2019年股份回購計劃”)，根據該計劃，我們有權最多回購股份。500億美元2019年8月1日至2020年12月31日期間我們的普通股。下表顯示我們在截止日期的三個月內回購證券的情況。2020年3月31日，包括根據我們的2019年股份回購計劃回購的股票。
期間 | 總數 購買的股份 | 平均價格 每股支付 | 股份總數 作為.的一部分購買的 公開宣佈 計劃或方案(1) | 可根據計劃或計劃購買的股票的大約美元價值(1) | |
二零二零年一月一日至二零二零年一月三十一日 | — | $— | — | $464,000 | |
2020年2月1日至2月29日 | 54,579 | $219.86 | 54,579 | $452,001 | |
2020年3月1日至3月31日 | 1,349,289 | $213.44 | 1,349,289 | $164,002 | |
共計 | 1,403,868 | $213.69 | 1,403,868 | $164,002 | |
(1)根據我們的2019年股份回購計劃，我們被授權通過公開市場或私下協商的交易不時購買股票。這種購買可以根據規則10b5-1計劃或其他由我們的管理層決定的方式並按照證券交易委員會的要求進行。
第5項.其他相關信息
2020年4月28日，我們的董事會修改並重申了我們的章程，允許在一個在線平臺上舉行虛擬股東大會。上述描述參照我們修訂和重述的法律進行限定，這些法律作為本季度報告表10-Q的附錄3.2提交。
2020年4月28日，我們的高級副總裁兼公司財務總監兼首席會計官保羅·席爾瓦通知我們，他計劃於2021年4月30日退休。
37
目錄
第6項.成品展
展覽編號 | 展品描述 |
3.2 | 由頂點製藥有限公司的法律修訂和恢復。 |
10.1 | 截止2020年4月1日，頂點製藥公司與Jeffrey M.Leiden博士簽訂的就業協議(參照我們於2020年4月1日提交的表格8-K表表10.1) |
31.1 | 2002年“薩班斯-奧克斯利法”第302條規定的首席執行官認證。 |
31.2 | 2002年“薩班斯-奧克斯利法”第302條規定的首席財務官認證。 |
32.1 | 2002年“薩班斯-奧克斯利法”第906條規定的首席執行官和首席財務官的認證。 |
101.INS | XBRL實例 |
101.SCH | XBRL分類法擴展模式 |
101.CAL | XBRL分類法可拓計算 |
101.LAB | XBRL分類法擴展標籤 |
101.PRE | XBRL分類法擴展表示 |
101.DEF | XBRL分類法擴展定義 |
*管理合同、補償計劃或協議。 | |
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簽名
根據1934年“證券交易法”的要求，登記人已正式安排由下列簽名人代表其簽署本報告，並正式授權。
頂點製藥有限公司 | ||
2020年5月1日 | 通過： | /S/Charles F.Wagner，Jr. |
小查爾斯·F·瓦格納。 | ||
執行副總裁，首席財務官 (首席財務主任及 獲正式授權的人員) | ||
39