目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
形式10-q
(Mark One)
依據1934年證券交易所ACT第13或15(D)條提交的季度報告
2019年9月30日終了季度
或
☐根據1934年證券交易所ACT第13或15(D)節提交的過渡報告
從_
委員會文件號:001-38898
應用治療學公司
(“憲章”規定的註冊人的確切名稱)
特拉華州 |
81-3405262 |
{Br}(國家或其他司法管轄區) 成立或組織) |
(國税局僱主) |
麥迪遜大道340號,19樓
紐約,紐約10173
(212) 220-9226
(地址,包括郵政編碼,以及登記人主要執行辦公室的電話號碼,包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券:
每個類的 標題 |
交易符號 |
註冊的每個交易所的名稱 |
普通股 |
APLT |
納斯達克股票市場有限責任公司 |
用支票標記表明登記人(1)是否提交了1934年“證券交易法”第13條或第15(D)節要求在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的期限較短),(2)在過去90天中一直受到這種申報要求的限制。是的沒有☐
通過檢查標記表明註冊人是否已以電子方式提交了在過去12個月內根據條例S-T(本章第232.405節)規則要求提交的每個交互式數據文件(或在較短的時間內,登記人必須提交此類文件)。是的沒有☐
通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。見“外匯法”規則12b-2中“大型加速備案者”、“加速申報人”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。
大型加速濾波器 |
|
☐ |
|
加速濾波器 |
|
☐ |
|
|
|
|
|||
非加速濾波器 |
|
|
|
較小的報告公司 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
新興成長型公司 |
|
|
|
|
|
|
如果一家新興的成長型公司,請用支票標明登記人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或訂正的財務會計準則。
通過複選標記指示註冊人是否為空殼公司(如“交易法”第12b-2條所定義)。是的,☐No
截至2019年11月1日,登記人共有普通股17,134,190股,每股面值0.0001美元,已發行。
目錄
目錄
|
|
頁 |
{br]第一部分。 |
財務信息 |
|
項目1 |
財務報表(未經審計) |
3 |
|
精簡資產負債表 |
3 |
|
精簡的操作語句 |
4 |
|
簡明扼要的綜合收益表 |
5 |
|
可轉換優先股和股東(赤字)權益簡明扼要的報表 |
6 |
|
現金流動彙總表 |
8 |
|
未經審計的精簡財務報表附註 |
9 |
項目2 |
管理層對財務狀況及經營成果的探討與分析 |
25 |
項目3 |
市場風險的定量和定性披露 |
34 |
項目4。 |
控制和過程 |
34 |
第二部分。 |
其他信息 |
|
項目1 |
法律訴訟 |
35 |
項目1A。 |
危險因素 |
35 |
項目2 |
未經登記的股本證券銷售和收益使用 |
74 |
項目3 |
高級證券違約 |
74 |
項目4。 |
礦山安全披露 |
74 |
項目5 |
其他信息 |
74 |
項目6 |
展品 |
75 |
1
目錄
關於前瞻性語句的特別説明
表10-Q的季度報告包含前瞻性語句.在某些情況下,你可以通過前瞻性的詞語來識別這些陳述,如“目標”、“預期”、“假設”、“相信”、“沉思”、“繼續”、“可以”、“設計”、“到期”、“估計”、“預期”、“目標”、“意願”、“可能”、“目標”、“計劃”、“預測”、“定位”、“潛力”、“尋求”、“應該”、“目標”、“意志”、“會”或類似的表達,或這些詞或短語的否定或複數。這些前瞻性聲明包括以下聲明:
· |
我們計劃開發和商業化我們的產品候選人; |
· |
(B)我們目前和今後的臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的研究和發展計劃的開始、時間、進展和結果; |
· |
(B)我們有能力為我們的任何產品候選人利用快速的監管途徑; |
· |
我們對開支、未來收入、資本需求和額外資金需求的估計; |
· |
我們有能力在合理的條件下成功地獲得或許可額外的產品候選人; |
· |
我們保持和建立合作或獲得額外資金的能力; |
· |
我們有能力獲得我們目前和未來產品候選人的監管批准; |
· |
我們對這類產品的潛在市場規模和市場接受率和程度的期望; |
· |
(B)我們有能力為我們的週轉資金需求提供資金,並對我們的資本資源是否充足抱有期望; |
· |
為我們的業務和產品候選人實施我們的商業模式和戰略計劃; |
· |
我們的知識產權地位和專利權期限; |
· |
與我們的知識產權或其他所有權有關的事態發展或爭端; |
· |
我們對政府和第三方支付範圍和補償的期望; |
· |
我們在我們所服務的市場上競爭的能力; |
· |
(B)政府法律法規的影響及其規定的責任; |
· |
與我們的競爭對手和我們的工業有關的發展;以及 |
· |
其他可能影響我們財務業績的因素。 |
這些聲明只是目前的預測,受到已知和未知的風險、不確定因素和其他因素的影響,這些因素可能導致我們或我們的行業的實際結果、活動水平、績效或成就與前瞻性聲明的預期大不相同。我們在“風險因素”標題下和本報告其他部分更詳細地討論了其中許多風險。鑑於這些前瞻性陳述中的重大不確定性,您不應將前瞻性聲明作為對未來事件的預測。
雖然我們認為前瞻性聲明中所反映的期望是合理的,但我們不能保證今後的成果、活動水平、業績或成就。除法律規定外,我們沒有責任更新或修改本報告中的任何前瞻性聲明,無論是由於本報告日期之後的新信息、未來事件或其他原因。
除非上下文另有要求,否則“應用”、“應用治療學”、“公司”、“我們”等術語以及本季度10-Q表格報告中類似的提法指的是應用治療學公司
2
目錄
第一部分-財務信息
項目1.財務報表
應用治療學公司
精簡資產負債表
(單位:千,除共享和每股數據外)
(未經審計)
|
|
|
|
|
|
||
|
|
9月30日, |
|
12月31日, |
|
||
|
|
2019 |
|
2018 |
|
||
|
|
(未經審計) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
資產 |
|
|
|
|
|
|
|
流動資產: |
|
|
|
|
|
|
|
現金和現金等價物 |
|
$ |
13,065 |
|
$ |
18,748 |
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
4,080 |
|
|
1,498 |
|
投資 |
|
|
19,889 |
|
|
— |
|
流動資產總額 |
|
|
37,034 |
|
|
20,246 |
|
其他資產 |
|
|
230 |
|
|
— |
|
資產總額 |
|
$ |
37,264 |
|
$ |
20,246 |
|
負債和股東權益(赤字) |
|
|
|
|
|
|
|
流動負債: |
|
|
|
|
|
|
|
應付賬款 |
|
|
1,688 |
|
|
3,015 |
|
應計費用和其他流動負債 |
|
|
4,829 |
|
|
1,413 |
|
流動負債總額 |
|
|
6,517 |
|
|
4,428 |
|
負債總額 |
|
|
6,517 |
|
|
4,428 |
|
2019年9月30日和2018年12月31日分別批准的0股和3,093,898股;分別在2019年9月30日和2018年12月31日發行和流通的0股和3,093,898股;分別於2018年9月30日、2019年和12月31日發行和發行的0和7,000美元的清算優惠 |
|
|
— |
|
|
6,254 |
|
截至2019年9月30日和2018年12月31日分別核準的0股和7 790 052股;截至2019年9月30日和2018年12月31日分別發行和流通的0股和4 001 848股;截至2018年9月30日和2018年12月31日分別為0美元和29 964美元的清算優惠 |
|
|
— |
|
|
29,156 |
|
股東權益(赤字): |
|
|
|
|
|
|
|
普通股,面值0.0001美元;截至2019年9月30日和2018年12月31日分別獲授權的100,000,000股和20,441,982股;截至2019年9月30日和2018年12月31日分別發行和發行的17,134,190股和5,513,531股 |
|
|
1 |
|
|
— |
|
額外已付資本 |
|
|
79,872 |
|
|
1,665 |
|
累計其他綜合損失 |
|
|
11 |
|
|
— |
|
累積赤字 |
|
|
(49,137) |
|
|
(21,257) |
|
股東權益總額(赤字) |
|
|
30,747 |
|
|
(19,592) |
|
負債總額、可轉換優先股和股東權益(赤字) |
|
$ |
37,264 |
|
$ |
20,246 |
|
精簡財務報表的説明是這些報表的一個組成部分。
3
目錄
應用治療學公司
精簡的操作語句
(單位:千,除共享和每股數據外)
(未經審計)
|
|
三個月結束 |
|
9個月結束 |
||||||||
|
|
9月30日, |
|
9月30日, |
||||||||
|
|
2019 |
|
2018 |
|
2019 |
|
2018 |
||||
業務費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與開發 |
|
$ |
7,453 |
|
$ |
2,726 |
|
$ |
18,582 |
|
$ |
6,111 |
一般和行政 |
|
|
3,294 |
|
|
598 |
|
|
9,331 |
|
|
1,418 |
業務費用總額 |
|
|
10,747 |
|
|
3,324 |
|
|
27,913 |
|
|
7,529 |
業務損失 |
|
|
(10,747) |
|
|
(3,324) |
|
|
(27,913) |
|
|
(7,529) |
其他收入(費用),淨額: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息收入(費用),淨額 |
|
|
34 |
|
|
(584) |
|
|
33 |
|
|
(1,400) |
其他費用 |
|
|
— |
|
|
(373) |
|
|
— |
|
|
(873) |
其他收入(費用)共計,淨額 |
|
|
34 |
|
|
(957) |
|
|
33 |
|
|
(2,273) |
淨損失 |
|
$ |
(10,713) |
|
$ |
(4,281) |
|
$ |
(27,880) |
|
$ |
(9,802) |
可歸因於普通股股東的淨虧損-基本損失和稀釋損失 |
|
$ |
(10,713) |
|
$ |
(4,281) |
|
$ |
(27,880) |
|
$ |
(9,802) |
普通股股東每股淨虧損-基本虧損和稀釋損失 |
|
$ |
(0.63) |
|
$ |
(0.78) |
|
$ |
(1.98) |
|
$ |
(1.79) |
加權平均流通股-基本和稀釋 |
|
|
17,095,870 |
|
|
5,497,871 |
|
|
14,085,579 |
|
|
5,473,414 |
精簡財務報表的説明是這些報表的一個組成部分。
4
目錄
應用治療學公司
綜合收益彙總表
(千)
(未經審計)
|
|
三個月結束 |
|
9個月結束 |
||||||||
|
|
9月30日, |
|
9月30日, |
||||||||
|
|
2019 |
|
2018 |
|
2019 |
|
2018 |
||||
淨損失 |
|
$ |
(10,713) |
|
$ |
(4,281) |
|
$ |
(27,880) |
|
$ |
(9,802) |
其他綜合收入(損失) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
有價證券未實現收益(虧損) |
|
|
11 |
|
|
— |
|
|
11 |
|
|
— |
與有價證券未變現損益有關的所得税 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
其他綜合收入(損失),扣除税款 |
|
|
11 |
|
|
— |
|
|
11 |
|
|
— |
綜合收入(損失),扣除税款 |
|
$ |
(10,702) |
|
$ |
(4,281) |
|
$ |
(27,869) |
|
$ |
(9,802) |
精簡財務報表的説明是這些報表的一個組成部分。
5
目錄
應用治療學公司
可轉換優先股和股東(赤字)權益簡明扼要的報表
(單位:千,除共享和每股數據外)
(未經審計)
|
|
可轉換優先股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||
|
|
系列A |
|
系列B |
|
|
普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||||
|
|
可轉換 |
|
可轉換 |
|
|
$0.0001 |
|
額外 |
|
|
|
|
累計其他 |
|
共計 |
|||||||||||||||
|
|
優先股 |
|
優先股 |
|
|
標準值 |
|
付費 |
|
累積 |
|
綜合 |
|
股東們 |
||||||||||||||||
|
|
股份 |
|
量 |
|
股份 |
|
量 |
|
|
股份 |
|
量 |
|
資本 |
|
{br]赤字 |
|
收入(損失) |
|
{br]赤字 |
||||||||||
平衡,2017年12月31日 |
|
|
3,093,898 |
|
$ |
6,254 |
|
|
— |
|
$ |
— |
|
|
|
5,458,450 |
|
$ |
— |
|
$ |
775 |
|
$ |
(4,736) |
|
$ |
— |
|
$ |
(3,961) |
發行普通股換取許可證 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
基於股票的補償費用 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
26 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
淨損失 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(2,335) |
|
|
— |
|
|
(2,335) |
2018年3月31日 |
|
|
3,093,898 |
|
|
6,254 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
5,458,450 |
|
|
— |
|
|
801 |
|
|
(7,071) |
|
|
— |
|
|
(6,296) |
行使根據股權激勵計劃發行的普通股的期權 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
9,171 |
|
|
— |
|
|
9 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
9 |
基於股票的補償費用 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
76 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
76 |
淨損失 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(3,185) |
|
|
— |
|
|
(3,185) |
2018年6月30日 |
|
|
3,093,898 |
|
|
6,254 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
5,467,621 |
|
|
— |
|
|
886 |
|
|
(10,256) |
|
|
— |
|
|
(9,396) |
行使根據股權激勵計劃發行的普通股的期權 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
36,739 |
|
|
— |
|
|
28 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
28 |
基於股票的補償費用 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
78 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
78 |
淨損失 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(4,281) |
|
|
— |
|
|
(4,281) |
2018年9月30日 |
|
|
3,093,898 |
|
$ |
6,254 |
|
|
— |
|
$ |
— |
|
|
|
5,504,360 |
|
$ |
— |
|
$ |
992 |
|
$ |
(14,537) |
|
$ |
— |
|
$ |
(13,571) |
6
目錄
|
|
可轉換優先股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||
|
|
系列A |
|
系列B |
|
|
普通股 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||||
|
|
可轉換 |
|
可轉換 |
|
|
$0.0001 |
|
額外 |
|
|
|
|
累計其他 |
|
共計 |
|||||||||||||||
|
|
優先股 |
|
優先股 |
|
|
標準值 |
|
付費 |
|
累積 |
|
綜合 |
|
股東們 |
||||||||||||||||
|
|
股份 |
|
量 |
|
股份 |
|
量 |
|
|
股份 |
|
量 |
|
資本 |
|
{br]赤字 |
|
收入(損失) |
|
{br]赤字 |
||||||||||
2018年12月31日 |
|
|
3,093,898 |
|
$ |
6,254 |
|
|
4,001,848 |
|
$ |
29,156 |
|
|
|
5,513,531 |
|
$ |
— |
|
$ |
1,665 |
|
$ |
(21,257) |
|
$ |
— |
|
$ |
(19,592) |
發行B系列可轉換優先股換取現金,扣除發行費用266美元 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
442,925 |
|
|
3,051 |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
發行與發行B系列可轉換優先股有關的普通股認股權證 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
80 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
80 |
基於股票的補償費用 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
325 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
325 |
淨損失 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(8,730) |
|
|
— |
|
|
(8,730) |
2019年3月31日 |
|
|
3,093,898 |
|
|
6,254 |
|
|
4,444,773 |
|
|
32,207 |
|
|
|
5,513,531 |
|
|
— |
|
|
2,070 |
|
|
(29,987) |
|
|
— |
|
|
(27,917) |
A系列可轉換優先股在首次公開發行結束時轉換為普通股 |
|
|
(3,093,898) |
|
|
(6,254) |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
3,093,898 |
|
|
— |
|
|
6,254 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
6,254 |
B系列可轉換優先股在首次公開發行結束時轉換為普通股 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(4,444,773) |
|
|
(32,207) |
|
|
|
4,444,773 |
|
|
— |
|
|
32,207 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
32,207 |
在首次公開發行時發行普通股,扣除發行成本5 383美元 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
4,000,000 |
|
|
1 |
|
|
34,617 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
34,618 |
基於股票的補償費用 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
3,279 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
3,279 |
淨損失 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
(8,437) |
|
|
— |
|
|
(8,437) |
2019年6月30日 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
17,052,202 |
|
|
1 |
|
|
78,427 |
|
|
(38,424) |
|
|
— |
|
|
40,004 |
行使根據股權激勵計劃發行的普通股的期權 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
81,988 |
|
|
— |
|
|
226 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
226 |
基於股票的補償費用 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,219 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,219 |
淨損失 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(10,713) |
|
|
— |
|
|
(10,713) |
其他綜合收入(損失) |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
11 |
|
|
11 |
2019年9月30日 |
|
|
— |
|
$ |
— |
|
|
— |
|
$ |
— |
|
|
|
17,134,190 |
|
$ |
1 |
|
$ |
79,872 |
|
$ |
(49,137) |
|
$ |
11 |
|
$ |
30,747 |
精簡財務報表的説明是這些報表的一個組成部分。
7
目錄
應用治療學公司
現金流量的精簡報表
(千)
(未經審計)
|
|
9個月結束 |
||||
|
|
9月30日, |
||||
|
|
2019 |
|
2018 |
||
業務活動的現金流量: |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(27,880) |
|
$ |
(9,802) |
調整,將淨虧損與用於業務活動的現金淨額對賬: |
|
|
|
|
|
|
基於股票的補償費用 |
|
|
4,823 |
|
|
180 |
非現金利息費用 |
|
|
— |
|
|
1,399 |
長期租約保證金的支付 |
|
|
(230) |
|
|
— |
衍生負債公允價值的變化 |
|
|
— |
|
|
809 |
權證責任公允價值的變化 |
|
|
— |
|
|
64 |
經營資產和負債的變化: |
|
|
|
|
|
|
預付費用 |
|
|
(2,702) |
|
|
(1,097) |
應付賬款 |
|
|
(1,327) |
|
|
1,833 |
應計費用和其他流動負債 |
|
|
3,416 |
|
|
1,301 |
用於業務活動的現金淨額 |
|
|
(23,900) |
|
|
(5,313) |
投資活動的現金流量: |
|
|
|
|
|
|
購買可供出售的證券 |
|
|
(19,878) |
|
|
— |
用於投資活動的現金淨額 |
|
|
(19,878) |
|
|
— |
來自籌資活動的現金流量: |
|
|
|
|
|
|
發行B系列可轉換優先股的收益,扣除現金髮行費用186美元 |
|
|
3,131 |
|
|
— |
發行可兑換本票的收益,扣除現金髮行費用440美元 |
|
|
|
|
|
5,560 |
提供費用的支付 |
|
|
(2,463) |
|
|
— |
首次公開募股所得,扣除承銷商佣金 |
|
|
37,200 |
|
|
— |
股份激勵計劃下普通股股票期權的行使 |
|
|
227 |
|
|
37 |
籌資活動提供的現金淨額 |
|
|
38,095 |
|
|
5,597 |
現金和現金等價物淨增(減少)額 |
|
|
(5,683) |
|
|
284 |
期初現金和現金等價物 |
|
|
18,748 |
|
|
3,277 |
期末現金和現金等價物 |
|
$ |
13,065 |
|
$ |
3,561 |
補充披露現金流動信息: |
|
|
|
|
|
|
發行與可兑換本票有關的認股權證 |
|
$ |
— |
|
$ |
74 |
發行與B系列可轉換優先股有關的認股權證 |
|
$ |
80 |
|
$ |
— |
與發行可轉換本票有關的衍生債務 |
|
$ |
— |
|
$ |
1,896 |
IPO後優先股轉換為股權 |
|
$ |
38,461 |
|
$ |
— |
精簡財務報表的説明是這些報表的一個組成部分。
8
目錄
應用治療學公司
精簡財務報表附註(未經審計)
1.重要會計政策的組織和摘要
業務與業務
應用治療學公司(“公司”)是一家臨牀階段的生物製藥公司,開發出一系列新的產品候選產品,以對抗高未滿足醫療需求的經驗證的分子靶標。特別是,該公司目前的目標是治療心血管疾病,半乳糖血症和糖尿病併發症。該公司於2016年1月20日在特拉華州註冊,總部設在紐約。
2019年5月16日,公司完成了首次公開發行(IPO),公司以每股10.00美元的公開發行價格發行和出售了400萬股普通股,總收益為4 000萬美元。該公司扣除承保折扣、佣金和提供費用後,獲得了3,460萬美元的淨收益。在完成首次公開募股之前,該公司主要以出售可轉換優先股的收益為其業務提供資金(見注8)。
與首次公開募股有關,公司對其已發行和流通股的普通股和可轉換優先股進行了55.2486比1的股票分割。股票分拆於2019年4月26日生效。由於遠期股票分割,有權獲得部分股份的股東收到了現金付款,而不是收取部分股份。所附精簡財務報表及其附註所列所有期間的所有股票和每股數額均作了追溯調整,以反映這一股票分割情況。作為發行股票期權和其他股票工具的基礎的普通股的份額按比例增加,各自的每股價值和行使價格(如果適用的話)按比例下降,這是根據有關這類證券的協議的規定。
在2019年5月16日首次公開募股結束時,所有當時已發行的可轉換優先股股份都會以一對一的方式自動轉換為7,538,671股普通股。在首次公開募股結束後,沒有流通的可轉換優先股股份。
所附截至2019年9月30日以及截至9月30日、2019年和2018年9月30日的未審計精簡財務報表是由公司按照美利堅合眾國普遍接受的會計原則(“美國公認會計原則”)編制的,並根據證券和交易委員會(“SEC”)的規則和條例編制臨時財務報表。某些信息和腳註披露通常包括在根據美國公認會計原則編制的財務報表中,根據這些規則和條例被濃縮或省略。這些精簡的財務報表應與公司截至2018年12月31日的審定財務報表及其附註一起閲讀,這些報表應包括在公司最後招股説明書中,構成公司登記報表的一部分,即表格S-1(Reg)。(第333-230838號),根據規則424(B)(4)於2019年5月14日(“招股説明書”)提交證券交易委員會。
未經審計的精簡財務報表是在與已審計財務報表相同的基礎上編制的。管理層認為,所附未經審計的精簡財務報表載有所有必要的調整,以便公平列報公司截至2019年9月30日的財務狀況、截至2019年9月30日和2018年9月30日的3個月和9個月的運營結果以及截至9月30日、2019年和2018年9月30日的9個月的現金流量。這種調整是正常和經常性的。截至2019年9月30日的3個月和9個月的業務結果不一定表明在2019年12月31日終了的年度內可能預期的業務結果。
9
目錄
流動性
該公司在繼續發展其藥物候選產品的過程中,至少在今後幾年內已經並預計將繼續遭受重大的經營損失和負現金流。到目前為止,該公司還沒有產生任何收入,除非和直到成功地完成開發並獲得對其產品候選產品的管理批准,否則它不會產生收入。
管理層認為,公司現有的現金以及首次公開發行的淨收益將使公司能夠從這些財務報表的發佈日期起至少12個月內繼續運作。如果該公司無法獲得額外資金,該公司將被迫推遲、減少或取消其部分或全部研發計劃、產品組合擴張或商業化努力,這可能會對其業務前景產生不利影響,或者該公司可能無法繼續運營。儘管管理層繼續執行這些計劃,但不能保證該公司將以公司可以接受的條件成功地獲得足夠的資金,以便為持續經營提供資金,如果有的話。
風險和不確定性
該公司面臨生物技術行業公司共同面臨的風險,包括但不限於臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險,需要為其可能識別和開發的任何產品獲得市場批准,需要成功地使其產品候選產品商業化並獲得市場接受,依賴關鍵人員,保護專利技術,遵守政府規定,競爭對手開發技術創新,以及依賴第三方製造商。
使用估計值
按照美國公認會計原則編制財務報表,要求管理層作出影響報告的資產和負債數額的估計和假設,並在本報告所述期間披露或有資產和負債以及報告的支出數額。實際結果可能與這些估計不同。
重大會計政策
編制精簡財務報表所使用的重要會計政策和估計數載於公司截至2018年12月31日為止和截至2018年12月31日止年度的審定財務報表及其附註,這些會計政策和估計數包括在公司招股説明書中。除下文詳述外,在截至2019年9月30日的9個月內,公司的重大會計政策沒有發生重大變化。
基於股票的補償
公司根據獎勵的授予日期、公允價值,在精簡的業務報表中將其基於股票的補償記作費用。公司通過撤銷任何確認為未獲賠償的費用,對發生的沒收行為進行記述。
公司使用Black-Schole期權定價模型估算期權的公允價值,但包括服務、業績和市場條件的股票期權除外,這些期權採用蒙特卡羅模擬模型進行估值。布萊克-斯科爾斯期權定價模型需要基於某些主觀假設的投入,包括(A)預期的股票價格波動,(B)裁決的預期期限的計算,(C)無風險利率和(D)預期紅利。該公司歷史上一直是一傢俬人公司,缺乏公司特有的歷史和隱含的波動性信息.因此,該公司根據一組公開交易的同行公司的歷史波動性來估計其預期的股票波動,並預計將繼續這樣做,直到它掌握了關於其自身交易股票價格波動的充分歷史數據。歷史波動率是根據與預期期限假設相稱的一段時間計算的。預期波動率的計算是基於一個具有類似公司特徵的具有代表性的公司集團的歷史波動性,包括產品開發階段和生命科學產業重點。公司使用
10
目錄
“證券交易委員會員工會計公告”(“SAB”)第107號“股票支付”所允許的簡化方法,以計算授予僱員的期權的預期期限,因為它沒有足夠的歷史操作數據,無法提供合理的依據來估計預期的期限。無風險利率是基於一種國庫工具,其期限與股票期權的預期期限相一致。預期股息率假定為零,因為公司從未支付過股息,目前也沒有計劃對其普通股支付任何股息。蒙特卡羅模擬是一種分析方法,用於通過執行大量模擬或試運行來估計公允價值,從而根據這些試驗運行的可能結果根據特定的歸屬條件確定一個值。
根據股票支付的公允價值被確認為所需服務期(一般為歸屬期)的費用,但包括服務、業績和市場條件在內的獎勵的股票付款的公允價值除外,後者被確認為根據蒙特卡羅模擬確定的衍生服務期的費用。
遞延提供成本
公司將與流程內股權融資直接相關的某些法律、專業會計和其他第三方費用資本化為遞延發行成本,直到此類融資完成為止。完成股權融資後,這些成本作為發行收益的減少記錄在股東(赤字)權益表中。如果放棄計劃中的股權融資,遞延發行費用將立即作為業務費用在業務報表中列支。
在2019年5月結束首次公開募股後,260萬美元的遞延發行成本從預付資產和其他流動資產中重新分類,並計入IPO收益,減少了額外的已付資本。截至2019年9月30日,該公司沒有在預付資產和其他流動資產中記錄任何遞延發行成本。
投資
我們投資於有價證券。我們在購買之日確定適當的投資分類,並在資產負債表日重新評估這些分類。期限不超過12個月的有價證券被歸類為短期債券.期限超過12個月的有價證券被歸類為長期債券.本公司的有價證券按可供出售的方式入賬(“AFS”)。AFS證券按公允價值報告。未實現損益,在適用的所得税後,以累計其他綜合收入/(損失)列報。
我們每季度進行一次非暫時性損傷(“OTTI”)分析,如果發生潛在的損失觸發事件,則更頻繁地進行分析。我們考慮的因素有:持續時間、嚴重程度、價值下降的原因、潛在的恢復期以及我們是否打算出售。至於美國戰地服務團的證券,我們亦考慮(I)在收回其攤還成本價及 之前,我們更有可能被要求出售該等債務證券。
(Ii)由於信貸損失,無法收回攤銷成本法。
最近通過的會計公告
公司最近通過的新的會計公告在截至2018年12月31日和截止2018年12月31日的年度經審計財務報表及其附註中作了説明,這些説明包括在2019年5月14日提交給SEC的公司招股説明書中。除下文所述外,在截至2019年9月30日的9個月內,公司沒有通過任何新的會計公告。
2016年2月,財務會計準則委員會(“FASB”)發佈了“會計準則更新”(“ASU”)第2016-02號租約(主題842),其中要求一個實體在其資產負債表日(“ASU No.2016-02”)確認租賃融資和經營租賃所產生的資產和負債。ASU 2016-02號適用於2018年12月15日以後的財政年度。2018年7月,作出了一項修正,允許各公司選擇使用新標準的生效日期作為初始申請日期(在採用新標準的時期開始時,而不是在最早的比較期開始時)。這
11
目錄
更新包括一個短期租賃例外的12個月或以下的租約,在其中承租人可以作出會計政策選擇不承認相關的租賃資產和租賃負債的資產負債表。此外,2019年3月,FASB發佈了ASU 2019-01,租約(主題842):編纂改進(“ASU No.2019-01”)。ASU第2019-01號澄清了與通過年份提供的臨時披露有關的過渡指南。承租人將繼續區分融資租賃(以前稱為資本租賃)和經營租賃,使用的分類標準與以前的指南基本相似。對承租人而言,租賃費用和現金流量的確認、計量和列報與以前的美國公認會計原則沒有顯著變化。修改後的追溯方法包括實體可能選擇應用的幾個可選的實用權宜之計,以及特定於非標準租賃交易的過渡指南。該公司於2019年1月1日採用了主題842,使用標準生效日期的累積效應調整,其比較期是按照ASC 840的先前指南提出的。
在通過專題842時,公司選擇利用新標準內過渡指南所允許的一攬子實際權宜之計,這不要求重新評估下列事項:(1)現有安排或過期安排是否有租約;(2)現有租約或過期租約的租賃分類;和(3)以前的初始直接費用是否符合新租賃標準下的資本化條件。此外,該公司還作出會計政策選擇,在其精簡的資產負債表中不確認租賃期限為12個月或更短的資產或相關租賃負債。
{BR}本標準的採用對公司的資產負債表不產生影響,因為公司的所有租賃期限都不到12個月。此外,本標準的採用對公司的精簡業務報表或現金流量表沒有重大影響。2019年8月6日,該公司租賃了紐約市約6,579平方英尺的新辦公空間(“租賃”)。租約將在完成某些改進後在交付後開始,預計將於2019年11月1日(“生效日期”)進行,為期五年。根據租約,該公司在生效日期後的第一年,每月須繳交約38,000元的租金,而在生效日期一週年後,該等租金每年會增加約38,000元。該公司還將支付房地產税升級,作為額外的租金,超過一個基準年。租約期間的租賃債務總額將約為240萬美元。
最近發佈的會計公告
FASB發佈了權威指南,修訂了報告資產信貸損失的指導方針,包括可供銷售的有價證券和任何其他金融資產,這些資產沒有被排除在合同規定的接受現金的權利範圍之外。對於可供銷售的有價證券,信貸損失的計量方式應類似於目前普遍接受的會計準則;然而,ASU 2016-13,金融工具-信用損失(主題326):金融工具信用損失的計量,將要求將信貸損失作為備抵而不是減記。我們目前正在評估本指南對我們精簡的財務報表的影響。
2.許可協議
哥倫比亞大學
2016年10月,該公司與哥倫比亞大學(“哥倫比亞大學”)的受託人簽訂了一項許可證協議(“2016年哥倫比亞協議”),就某些專利獲得具有專有特許權的可次級許可許可。作為加入2016年“哥倫比亞協議”的考慮因素之一,該公司在發行時,以完全稀釋的方式,向哥倫比亞大學發行了相當於其已發行普通股5%的股份。普通股發行時的公允價值為50萬美元。該公司將被要求向哥倫比亞大學支付總額不超過130萬美元的款項,用於實現特定的發展和監管里程碑,併為實現特定水平的年度淨銷售額支付100萬美元,在每種情況下,都涉及2016年“哥倫比亞協議”所涵蓋的產品。這個
12
目錄
公司還將被要求向哥倫比亞大學支付按公司、其附屬公司和次級許可證持有人淨銷售許可產品的比例的低至中個位數的版税,但須作特定的補償和削減。此外,該公司還必須在2016年“哥倫比亞協議”生效10週年之日起,向哥倫比亞大學支付特定的年度最低版權費,這取決於獲得許可的產品的批准情況。該公司沒有根據2016年“哥倫比亞協議”授予任何分包許可證。然而,如果該公司將根據2016年“哥倫比亞協議”授予的權利轉授給一個或多個第三方,它將需要向哥倫比亞大學支付從這些第三方收到的部分淨分許可收入,百分比在10%至20%之間,具體取決於從這些第三方收到這種收入時的發展階段。
2019年1月,該公司與哥倫比亞大學簽訂了第二份許可證協議(“2019年哥倫比亞協議”)。根據2019年“哥倫比亞協議”,哥倫比亞大學授予該公司特許使用費,對某些專利是專有的,在每一種情況下,授予該公司開發、製造和商業化PI3K抑制劑產品的非專有技術。許可證授予是全世界範圍內的。根據2019年“哥倫比亞協議”,該公司有義務利用商業上合理的努力,研究、發現、開發和銷售許可產品,以便在被許可的領土上進行商業銷售,並履行某些義務,在規定的時間內實現特定的開發和籌資里程碑。哥倫比亞大學保留使用許可技術進行非臨牀學術研究的權利,並授予第三方進行非臨牀學術研究的權利;條件是這種研究不由商業實體或營利實體資助,也不產生授予商業或營利實體的權利。作為參加2019年“哥倫比亞協議”的考慮,該公司向哥倫比亞大學支付了名義預付款項。該公司將被要求向哥倫比亞大學支付總額不超過130萬美元的款項,用於實現特定的發展和監管里程碑,併為實現特定水平的年度淨銷售額支付100萬美元,在每種情況下,都涉及2019年“哥倫比亞協定”所涵蓋的產品。該公司還將被要求向哥倫比亞大學支付按公司、其附屬公司和其分許可證持有人許可產品淨銷售的低至中個位數百分比的分級版税,但須作特定的補償和削減。此外, 該公司須在2019年“哥倫比亞協議”生效10週年之日起,每年向哥倫比亞大學支付特定的最低版權費,這取決於獲得許可的產品的批准。
該公司沒有根據2019年哥倫比亞協議授予任何分許可證。然而,如果該公司將根據2019年“哥倫比亞協議”授予的權利轉授給一個或多個第三方,它將需要向哥倫比亞大學支付從這些第三方獲得的部分淨分許可證收入,百分比在10%至50%之間,這取決於從這些第三方收到這種收入時的發展階段。2019年“哥倫比亞協議”將在該公司在所有國家的所有特許權使用費支付義務到期時終止。為方便起見,本公司可在90天內向哥倫比亞大學發出書面通知,終止2019年“哥倫比亞協議”。在當選時,哥倫比亞大學可終止2019年“哥倫比亞協議”,或將授予該公司的許可證轉換為非排他性、不可分包的許可證,條件是:(A)公司30天的書面通知未治癒的重大違約行為(如果公司努力補救這種重大違約行為,應延長至90天);(B)公司未能實現指定的發展和資助里程碑事件,或(C)公司破產。
在2019年3月,並結合2016年“哥倫比亞協定”,該公司與哥倫比亞大學簽訂了一項研究服務協議(“2019年哥倫比亞研究協議”,並與2016年“哥倫比亞協議”和2019年“哥倫比亞協議”共同簽署),目的是分析半乳糖血症動物模型中腦組織的結構和功能變化,以及某些作為2016年“哥倫比亞協定”一部分的知識產權授予該公司的化合物對任何此類結構和功能變化的影響。2019年“哥倫比亞研究協議”的有效期為12個月,自生效之日起生效;條件是該公司可以無故終止2019年“哥倫比亞研究協議”,並至少提前30天書面通知。2019年“哥倫比亞研究協議”涵蓋的服務將由哥倫比亞大學分兩部分進行,為期6個月。決定實施2019年“哥倫比亞研究協議”第2部分的決定應完全由公司作出,並取決於第一部分所進行的研究是否成功。考慮到哥倫比亞大學在第一部分所提供的服務,該公司將需要向哥倫比亞大學支付10萬美元的人事費、用品費和間接費用。如果公司決定
13
目錄
繼續進行第二部分中定義的研究,公司將需要額外支付20萬美元給哥倫比亞大學。
在截至2019年9月30日的三個月和九個月中,該公司的研究和開發費用分別為17,000美元和42,000美元,與哥倫比亞協定有關的一般費用和行政費用分別為28,000美元和30萬美元。在截至2018年9月30日的三個月和九個月裏,該公司的研究和開發費用分別為10萬美元和20萬美元,與哥倫比亞協議有關的一般費用和管理費分別為43 000美元和98 000美元。從執行哥倫比亞協議到2019年9月30日,該公司總共支出了170萬美元。
截至2019年9月30日,公司應付哥倫比亞大學的10萬美元包括在應計費用中,10萬美元包括在應付賬款中。截至2018年12月31日,公司應付哥倫比亞大學的10萬美元列入應計費用,10萬美元列入應付賬款。
3.公允價值計量
下表彙總了截至2019年9月30日公司按公允價值定期計量的金融資產和負債,這些資產和負債是根據公司截至2018年12月31日終了年度審定財務報表及其附註中所述的重要會計政策所描述的公允價值等級及其附註,這些資產和負債包括在公司的招股説明書中。截至2018年12月31日,該公司沒有按公允價值定期計量的金融資產或負債(以千計)。
|
|
截至2019年9月30日 |
||||||||||
|
|
1級 |
|
2級 |
|
3級 |
|
共計 |
||||
現金 |
|
$ |
12,933 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
$ |
12,933 |
貨幣市場基金 |
|
|
133 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
133 |
現金和現金等價物總額 |
|
$ |
13,065 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
$ |
13,065 |
商業票據和公司債券 |
|
|
— |
|
|
7,522 |
|
|
— |
|
|
7,522 |
美國政府機構債務證券 |
|
|
— |
|
|
12,367 |
|
|
— |
|
|
12,367 |
有價證券總額 |
|
$ |
— |
|
$ |
19,889 |
|
$ |
— |
|
$ |
19,889 |
按公允價值定期計量的金融資產總額 |
|
$ |
13,065 |
|
$ |
19,889 |
|
$ |
— |
|
$ |
32,954 |
對商業票據、公司債券和美國政府機構債務證券的投資被歸類為二級投資,因為它們的估值使用活躍程度較低的市場或其他直接或間接可觀察到的投入的報價。公司債券和美國政府機構債務證券的公允價值是根據每個報告期內來自多個來源的市場價格輸入的一致或加權平均價格得出的。在商業票據方面,所有證券都有較高的信用評級,且到期日不到一年,因此,公允價值是從到期日的買入價格到到期時的票面價值,或者如果有類似工具的報價,就得出公允價值。在截至2019年9月30日的三個月和九個月內,沒有在一級和二級之間轉移金融資產。
在截至2018年9月30日的三個月和九個月內,該公司的一級金融資產(現金)和三級金融負債按公允價值定期計量。該公司於2018年2月5日發行的可兑換本票(“2018年票據”)(見注4)載有某些特徵,滿足了與2018年票據(“衍生責任”)分開核算的標準。此外,在2018年債券的發行方面,該公司在2018年票據轉換為B類可轉換優先股(“B類優先股”)(“權證責任”)時負有發行普通股認股權證(“2018年票據認股權證”)的或有義務。衍生負債和權證負債最初分別以190萬美元和10萬美元的公允價值入賬,隨後在每個報告所述期間按公允價值重新計量。2018年11月,衍生負債因2018年票據的失效而結算(見注4)。
14
目錄
下表提供了截至2018年9月30日衍生負債和權證負債的總公允價值的前滾,其公允價值是使用三級輸入(千)確定的:
|
|
導數 |
|
[br]證 |
||
|
|
{br]責任 |
|
{br]責任 |
||
截至2018年1月1日的餘額 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
衍生負債的初始公允價值 |
|
|
1,896 |
|
|
— |
初始公允價值的權證責任 |
|
|
— |
|
|
74 |
公允價值變化 |
|
|
180 |
|
|
6 |
截至2018年3月31日的餘額 |
|
$ |
2,076 |
|
$ |
80 |
公允價值變化 |
|
|
294 |
|
|
21 |
截至2018年6月30日的餘額 |
|
$ |
2,370 |
|
$ |
101 |
公允價值變化 |
|
|
335 |
|
|
38 |
截至2018年9月30日的餘額 |
|
$ |
2,704 |
|
$ |
139 |
衍生負債和憑證負債公允價值的變化在其他收入(費用)中確認,在精簡業務報表中為淨額。該公司在截至2018年9月30日的三個月和九個月內分別確認了與衍生負債30萬美元和80萬美元有關的其他費用。在截至2018年9月30日的三個月和九個月內,該公司確認了分別為3.8萬美元和6.5萬美元的其他收入。
4.投資
有價證券
該公司將其歸類為可供出售的證券,主要由高質量的商業票據、公司債券和美國政府債務組成。從資產負債表日期起,剩餘有效到期日為12個月或以下的有價證券被歸類為短期證券;否則,在合併資產負債表上將其歸類為長期證券。
下表按證券類型列出截至2019年9月30日和2018年12月31日(千)的公司可流通證券:
|
|
截至2019年9月30日 |
||||||||||
|
|
|
|
|
格羅斯 |
|
格羅斯 |
|
|
|
||
|
|
|
|
|
未實現 |
|
未實現 |
|
估計 |
|||
|
|
成本 |
|
收益 |
|
{br]損失 |
|
公允價值 |
||||
商業票據和公司債券 |
|
$ |
7,527 |
|
$ |
— |
|
$ |
(5) |
|
$ |
7,522 |
美國政府機構債務擔保 |
|
|
12,351 |
|
|
16 |
|
|
— |
|
|
12,367 |
共計 |
|
$ |
19,878 |
|
$ |
16 |
|
$ |
(5) |
|
$ |
19,889 |
截至2019年9月30日和2018年12月31日公司有價證券的合同期限概述如下(千):
|
|
截至2019年9月30日 |
||||||||||
|
|
|
|
|
格羅斯 |
|
格羅斯 |
|
|
|
||
|
|
|
|
|
未實現 |
|
未實現 |
|
估計 |
|||
|
|
成本 |
|
收益 |
|
{br]損失 |
|
公允價值 |
||||
在一年或一年之內到期 |
|
$ |
19,878 |
|
$ |
16 |
|
$ |
(5) |
|
$ |
19,889 |
共計 |
|
$ |
19,878 |
|
$ |
16 |
|
$ |
(5) |
|
$ |
19,889 |
在2019年9月30日,該公司有11,000美元的未實現淨收益,主要是由於某些美國政府機構債務證券的公允價值增加。
15
目錄
在截至2019年9月30日的三個月和九個月內,該公司沒有記錄出售有價證券的淨實現損益。
截至2019年9月30日,我們不打算出售,也不太可能要求我們在收回這些投資的攤銷成本價之前出售,因為這些投資可能是到期的。與這些投資有關的未實現損失主要是由於利率波動而不是信貸質量的變化造成的。因此,截至2019年9月30日,我們已確認除臨時減值損失外,沒有其他任何損失。
5.可兑換本票
截至2019年9月30日和2018年12月31日,沒有可兑換本票未付。
2018年2月5日,該公司發行了2018年債券,本金總額為600萬美元。2018年的債券年利率為15.0%,無擔保,應於2019年8月8日到期應付,包括應計利息。如果有條件地將優先股出售給一個或多個投資者,使公司的總收入至少達到800萬美元,則2018年債券的所有本金和應計利息和未付利息都可自動轉換為公司在這種融資中發行的優先股中的若干股份,這些股份相當於2018年“票據”規定的未清本金和應計但未付利息,除以融資中出售的優先股每股最低價格的80%。在發生公司交易或控制權變更事件時,2018年票據包含一種看跌期權,要求公司向2018年票據持有人支付相當於(I)2018年票據之下未付本金的金額,再加上任何應計但未付利息,再加上(Ii)相當於未付本金30%的數額。
2018年票據的條款規定:(1)所有未清本金和利息均應在2018年票據協議規定的加速發生時以現金支付;(2)未經票據持有人的書面同意,票據下的未付款項不得預付,而除公司將預付的餘額外,公司還將向票據持有人支付相當於公司提前支付的票據本金15%的數額;及(Iii)在從屬關係方面,除在一般業務過程中與供應商訂立並符合通常交易條款的應付帳款安排外,公司並無因借來的款項或任何其他負債而欠債,而且不會在2018年債券仍未償還期間,為借來的款項而發行或招致額外債項。沒有與可兑換本票有關的財務或消極契約。
{Br}衍生負債是在有條件的融資和看跌期權情況下的轉換特徵,每一種都符合嵌入衍生產品的定義,必須合併並作為單獨的會計單位核算。該公司將190萬美元的衍生負債的發行日公允價值記錄為公司資產負債表中的債務貼現和衍生負債(見注3)。
關於2018年債券,該公司支付了40萬美元的法律費用和銀行手續費,並有義務發行2018年債券認股權證(見注3和注9),初始公允價值為10萬美元,已資本化並作為債務折扣入賬。包括衍生負債和2018年債券認股權證在內的債務貼現,在貸款期間採用有效利息法攤銷,實際利率為54.9%。就2018年票據而言,該公司在截至2018年9月30日的三個月和九個月內分別確認了60萬美元和140萬美元的利息支出。利息費用包括截至2018年9月30日的3個月和9個月的80萬美元和30萬美元的債務折扣攤銷。
2018年11月,就公司發行和出售B系列優先股而言,2018年票據下所有當時未清本金和應計利息共計660萬美元,按投資者在B系列優先股融資中支付的每股7.49美元的價格,自動轉換為1097 721股B級優先股股份。
16
目錄
6.預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括下列(單位:千):
|
|
9月30日, |
|
12月31日, |
||
|
|
2019 |
|
2018 |
||
遞延提供成本 |
|
$ |
— |
|
$ |
310 |
預先支付的研究和開發費用 |
|
|
1,543 |
|
|
1,044 |
預付租金費用 |
|
|
78 |
|
|
65 |
預付保險費 |
|
|
1,934 |
|
|
1 |
其他預付費用和流動資產 |
|
|
525 |
|
|
78 |
預付費用和其他流動資產總額 |
|
$ |
4,080 |
|
$ |
1,498 |
7.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括下列(單位:千):
|
|
9月30日, |
|
12月31日, |
||
|
|
2019 |
|
2018 |
||
累積的臨牀前和臨牀費用 |
|
$ |
3,684 |
|
$ |
865 |
應計專業費用 |
|
|
248 |
|
|
312 |
應計補償和福利 |
|
|
640 |
|
|
56 |
應計專利費用 |
|
|
65 |
|
|
126 |
其他 |
|
|
192 |
|
|
54 |
應計費用和其他流動負債總額 |
|
$ |
4,829 |
|
$ |
1,413 |
8.基於股票的補償
股權激勵計劃
2019年5月,公司董事會(“董事會”)通過了其2019年股權激勵計劃(“2019年計劃”),該計劃隨後得到其股東的批准,並於2019年5月13日生效。因此,公司經修訂的“2016年股權激勵計劃”(“2016年計劃”)將不授予任何額外獎勵,根據“2016年計劃”授予的所有未償股票獎勵,如被回購、沒收、過期或取消,將根據2019年計劃的條款獲得贈款。2016年計劃將繼續管轄根據該計劃授予的未償股權獎勵。
2019年計劃規定向僱員發放獎勵股票期權(“ISO”),並向公司的僱員、高級管理人員和董事以及公司的非僱員、顧問和附屬公司授予非法定股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵、業績股票獎勵、績效現金獎勵和其他形式的股票獎勵。根據2019年計劃的條款,股票期權在授予之日不得低於公司普通股的公平市價。2019年計劃將由公司董事會賠償委員會管理。
最初,根據2019年計劃可發行的公司普通股的最高數量為4 530 000股,這是(1)1 618 841股新股,加上(2)根據“2016年計劃”仍可用於發放獎勵的股票(不超過2 911 159股)的數量(不超過2 911 159股),在2019年計劃生效時,以及(3)任何根據“2016年計劃”授予的未發行股票期權或其他股票獎勵的股票被沒收、過期或重新獲得。2019年計劃規定,從2020年1月1日起,根據2019年計劃保留和可發行的股份數量將自動增加,佔緊接12月31日之前的普通股流通股數的5%,或董事會確定的較少股份數。在公司資本化的某些變動的情況下,可根據下列規定發行的普通股股份總數最高限額
17
目錄
ISO應等於13,000,000股普通股。根據2019年計劃授予的股票期權在授予後10年到期,通常授予四年。
截至2019年9月30日,可以選擇購買根據“2016年計劃”和“2019年計劃”發行的3,767,571股普通股,以及根據“2019年計劃”可供今後發行的680,441股普通股。
基於股票的補償費用
截至2019年9月30日和2018年9月30日止的3個月和9個月內,記錄的僱員、董事和非僱員的股票補償費總額如下(千):
|
|
三個月結束 |
|
9個月結束 |
||||||||
|
|
9月30日, |
|
9月30日, |
||||||||
|
|
2019 |
|
2018 |
|
2019 |
|
2018 |
||||
研究與開發 |
|
$ |
495 |
|
$ |
38 |
|
$ |
2,087 |
|
$ |
88 |
一般和行政 |
|
|
724 |
|
|
39 |
|
|
2,736 |
|
|
92 |
基於股票的補償費用總額 |
|
$ |
1,219 |
|
$ |
78 |
|
$ |
4,823 |
|
$ |
180 |
在截至2019年9月30日的9個月內,公司批准了購買2,657,628股普通股的期權。在截至2019年9月30日的三個月和九個月內,該公司記錄了以股票為基礎的賠償費用,分別為120萬美元和480萬美元。截至2019年9月30日和2018年12月31日,分別有3,767,571個和1,202,979個備選方案未完成。截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月內,期權的加權平均公允價值分別為每股4.71美元和1.03美元。截至2019年9月30日,未獲確認的期權的未確認股票補償餘額總額為980萬美元,預計將在1.8年內確認。
下表彙總了截至2019年9月30日尚未執行的選項的信息(以千為單位,但股票和每股數據除外):
|
|
|
|
|
|
加權平均 |
|
|
|
|
|
|
|
|
加權- |
|
{br]剩餘 |
|
集料 |
||
|
|
選項 |
|
{br]平均 |
|
[br]合同 |
|
{br]本徵 |
||
|
|
傑出 |
|
演習價格 |
|
期限(以年份為單位) |
|
值 |
||
2018年12月31日 |
|
1,202,979 |
|
$ |
1.35 |
|
9.14 |
|
$ |
4,029 |
授予的選項 |
|
2,657,628 |
|
|
7.34 |
|
|
|
|
|
選項 |
|
(81,988) |
|
|
2.77 |
|
|
|
|
— |
被沒收 |
|
(11,048) |
|
|
4.70 |
|
|
|
|
|
過期 |
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
|
2019年9月30日 |
|
3,767,571 |
|
$ |
5.54 |
|
9.19 |
|
$ |
20,860 |
2019年9月30日可運動 |
|
1,364,658 |
|
$ |
2.80 |
|
8.84 |
|
$ |
11,174 |
2019年9月30日 |
|
2,402,913 |
|
$ |
7.09 |
|
9.39 |
|
$ |
9,686 |
2019年4月,該公司修改了最初根據2016年計劃授予的某些股票期權。由於這項修改,公司加快了一些股票期權的歸屬。由於這一修改,沒有增量的基於股票的賠償費用,因為修改後立即修改的基於公允價值的裁定額低於修改前原判的基於公允價值的衡量標準。
授予員工包含服務、績效和市場條件的股票期權
在截至2019年9月30日的九個月內批出的股票期權中,包括159 501個股票期權,其中包括以服務、業績和市場為基礎的歸屬條件,授予公司臨時首席財務官(“首席財務官”),其公允價值為50萬美元,採用蒙特卡羅模擬法估值。
18
目錄
模特。根據蒙特卡羅模擬模型計算得出的服役期限從一天到三年不等。蒙特卡羅模擬模型中使用的假設如下:
|
|
9個月結束 |
|
|
|
|
9月30日, |
|
|
|
|
2019 |
|
|
到期時間(以年份為單位) |
|
|
10.0 |
|
波動率 |
|
|
68.54 |
% |
無風險利率 |
|
|
2.64 |
% |
股息收益率 |
|
|
0.00 |
% |
股本成本 |
|
|
24.00 |
% |
基礎普通股公允價值(截至估值日) |
|
$ |
5.85 |
|
這些獎勵的補償費用在派生服務期內確認,如果更早,則在滿足歸屬條件之前確認。
基於業績的股票期權的條件是以公司完成其首次公開發行為基礎的,而以市場為基礎的股票期權的條件是以公司普通股交易的未來價格在或超過規定的閾值為基礎的。在截至2019年9月30日的9個月內,在滿足基於服務和業績的條件後,賦予了79 778種包含服務和業績歸屬條件的股票期權。
2019年5月,公司與臨時首席財務官簽訂了離職協議,自2019年5月31日起生效(“終止日期”)。作為這項遣散費安排的一部分,截至終止日期,該公司加快了79,723項未歸屬期權的歸屬,這些期權最初是根據2016年計劃授予前首席財務官的。由於這一修改,該公司記錄了截至2019年9月30日的三個月零九個月的一般和行政費用中的60萬美元的基於股票的賠償費用。公司將這一修改解釋為第三類修改,因為在修改之日,裁決歸屬的預期從不可能變為可能。因此,以股票為基礎的補償費用確認是基於修改日期的公允價值.
截至2019年9月30日,還沒有包含服務、業績和市場歸屬條件的未償股票期權。
在截至2019年9月30日的三個月和九個月內,公司分別支付了70萬美元和80萬美元的股票補償費用,涉及包含服務、業績和市場歸屬條件的股票期權的歸屬,其中包括2019年5月修改這些期權所產生的基於股票的補償費用,截至2019年9月30日已包括在一般和行政費用中。
2019年員工股票購買計劃
2019年5月,公司董事會及其股東批准了2019年僱員股票購買計劃(“2019年ESPP”),該計劃於2019年5月13日生效。ESPP旨在符合1986年美國國內收入法典第423條所指的“僱員股票購買計劃”的資格。最初根據ESPP保留髮行的普通股數量為18萬股。ESPP規定,自2020年起至2029年止的每年第一天,每年增加一次,但每一次均須經董事局批准,相等於(I)在自動增加日期前一個公曆月最後一天已發行的普通股股份的1%,及(Ii)360,000股;但在任何增加股份的日期之前,委員會可決定增加的款額少於第(I)及(Ii)條所載的款額。截至2019年9月30日,ESPP沒有發行任何普通股。第一個發行期尚未由董事會決定。
19
目錄
9.股東權益
普通股
普通股持有人有權在所有股東會議上對普通股的每一份額投一票。沒有累積投票權。
優先股
2019年2月,該公司發行了442,930股B系列優先股,每股7.49美元,總收益約為330萬美元。發行費用為30萬美元,其中包括髮行認股權證購買普通股的義務(見附註10)。
在首次公開發行完成後,所有7,538,671股已發行的A系列優先股(“A系列優先股”)和B類優先股(統稱“優先股”)均在一對一的基礎上轉換為普通股。截至2019年9月30日,未發行優先股。
截至2018年12月31日,優先股由以下股票組成(除股票數據外,以千計):
|
|
2018年12月31日 |
||||||||||
|
|
|
|
首選 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
首選 |
|
股票發行 |
|
|
|
|
|
|
|
普通股 |
|
|
{br]股 |
|
和 |
|
載運 |
|
清理結束 |
|
|
||
|
|
授權 |
|
傑出 |
|
值 |
|
值 |
|
轉換 |
||
A系列優先股 |
|
3,093,898 |
|
3,093,898 |
|
$ |
6,254 |
|
$ |
7,000 |
|
3,093,898 |
{Br}B系列優先股 |
|
7,790,052 |
|
4,001,848 |
|
|
29,156 |
|
|
29,964 |
|
4,001,848 |
|
|
10,883,950 |
|
7,095,746 |
|
$ |
35,410 |
|
$ |
36,964 |
|
7,095,746 |
優先股股東的權利和特權如下:
投票
優先股的持有者有權對普通股的每一股投一票,而這種優先股可轉換為普通股,並將與普通股持有人一起作為一個類別投票。
紅利
在向普通股持有人支付股息之前,應向優先股持有人支付股息。股息是在合法可用的資金被宣佈出時支付的,而且這種紅利不是累積的。在董事會宣佈應付普通股股利的情況下,優先股的持有人有權收取優先股每股股利,這數額將根據普通股的全部股份數支付,而每一位股東持有的優先股的每一股股份都可以轉換成普通股。
清算
在首次公開發行之前,如公司發生任何清算、解散或清盤,或視為清算事件(如下文所界定),當時已發行的優先股的持有人本來有權從公司可供分配給其股東的資產中得到付款,然後才應以普通股持有人的所有權向其支付任何款項,每股數額等於(I)最初發行價格(A系列優先股每股2.26美元,B系列優先股每股7.49美元)加上宣佈但未支付的任何股息,或(Ii)每組優先股在公司清算、解散或被視為清算事件發生前轉換為普通股時應支付的每股金額。如在公司清盤、解散或清盤時,或
20
目錄
當被視為清盤事件時,該等收益本不足以向優先股持有人支付其應得的全部款額,而優先股股份的持有人本可按有關收益的任何分配按比例分攤該等收益的任何分配,而如就該等股份而須繳付的所有款額均已全數繳付,則該等收益本可就其所持有的優先股股份而須繳付的相應款額按比例分攤。在向優先股股東支付所有優惠金額後,剩餘收益將按每名優先股持有人所持股份的數目按比例分配給普通股持有人。
視為清算事件的定義為:(I)公司是公司的一個組成部分或附屬公司,而公司根據這種合併或合併發行其股本股份的合併或合併,但涉及公司或附屬公司的任何此種合併或合併除外,其中公司在緊接合並或合併之前仍未清償的股本股份繼續代表或轉換為或交換代表在這種合併或合併後立即代表至少過半數的股本股份,(1)尚存法團或已產生法團的股本;或(2)如尚存法團或已產生法團是緊接該項合併或合併後另一法團的全資附屬公司,則該尚存法團或已產生法團的母公司;或(Ii)公司或公司的任何附屬公司在單一交易或一系列有關交易中出售、租賃、轉讓、獨家特許或其他處置公司及其附屬公司作為一個整體的全部或實質上的所有資產,或出售或處置公司的一個或多於一個附屬公司(不論是以合併或其他方式),但如公司及其附屬公司的全部資產基本上由該附屬公司或附屬公司持有,則屬例外,但如該出售、租契、轉讓、獨家特許或其他產權處置屬公司全資擁有的附屬公司,則屬例外。
保護規定
在首次公開發行之前,當優先股的任何股份仍未發行時,公司不得在沒有當時優先股多數股東的表決或書面同意的情況下單獨作為一個類別採取下列任何行動:(I)清算、解散或結束公司的業務和事務,在每一種情況下進行任何合併、合併或任何其他視為清算的事件,或同意上述任何一項,但在每一種情況下,這種活動將向優先股持有人提供每股優先股的回報,包括公司(如有的話)在此類活動之前,在B系列原始發行日期(2018年11月5日)之後的24(24)個月內支付給這些持有人的至少2(2)倍的分配和股息,或此後B系列原始發行價格的3(3)倍;(Ii)修訂、更改或廢除法團證明書或公司附例的任何條文,其方式對優先股的權力、優惠或權利有不利影響;。(Iii)設立或授權設立、發行或有義務發行任何額外類別或系列股本的股份,但如在公司清盤、解散或清盤時,就資產的分配、股息的支付及贖回權、或增加優先股的獲授權數目,則屬例外;(Iv)購買或贖回(或準許任何附屬公司購買或贖回),或支付或宣佈任何股息,或就公司的任何股本股份作出任何分配,但(A)贖回或派發本條例所明確授權的優先股或股息或發行優先股除外, (B)須就該普通股支付的股息或其他分配,只以增發普通股的形式支付;及。(C)向曾為公司或任何附屬公司提供服務的前僱員、高級人員、董事、顧問或其他人回購股票,而該等服務或服務須以原來購買價格或當時的公平市價較低的水平終止;(V)設立或授權設立、發行或授權發行任何債務保證,或準許任何附屬公司就任何債務保證採取任何該等行動,但如公司及其附屬公司在採取該行動後因借入款項而負債總額將超逾200萬元(設備租賃或銀行信貸額度除外);(Vi)設立或持有公司並非全資擁有(直接或透過一個或多於一個其他附屬公司)的附屬公司的股本,或出售、轉讓或以其他方式處置公司任何直接或間接附屬公司的股本,或準許任何直接或間接附屬公司出售、租賃、轉讓、特許或以其他方式處置該附屬公司所有或實質上所有資產;或。(Vi)增減公司的獲授權董事數目。
21
目錄
可選轉換權限
優先股的每一股可根據持有人的選擇,在發行後的任何時間和時間內可兑換,不需對轉換時有效的普通股全額支付和不可評估股份的數目(A系列優先股每股2.26美元,B系列優先股7.49美元)除以轉換時生效的普通股全額和不可評估股份的數目進行額外考慮。
強制轉換權限
所有優先股的流通股應在下列情況下自動轉換為普通股股份:(A)根據1933年“證券法”規定的有效登記聲明,根據經修正的1933年“證券法”規定的有效登記聲明,向公眾出售普通股股份,並按當時的有效轉換率自動轉換為普通股股份;(B)向公司出售普通股股份的日期和時間,或事件發生的日期和時間,或事件發生後,至少產生3 000萬美元的收益,扣除承保折扣和佣金,或(B)事件發生的日期和時間,通過表決或書面同意,表明至少持有當時流通的優先股的多數股份。
救贖
優先股在被視為清算事件發生時可贖回,而這一事件將不完全由公司控制。因此,優先股被歸類為臨時股權。
10.逮捕令
與2018年票據一起簽發的逮捕證
2018年1月18日,該公司簽訂了一項配售代理協議,通過該協議,公司有義務就2018年票據的發行發行普通股認股權證。2018年票據認股權證的發行義務按公允價值記為負債(見附註3),最初為10萬美元,已列入2018年票據的發行費用(見附註4)。2018年11月5日,隨着2018年債券被取消為B類優先股股票,該公司發行了2018年債券認股權證,這些認股權證在發行時是股權分類認股權證,以購買價值30萬美元的76,847股普通股。2018年債券認股權證在發行時立即授予,行使價格為每股6.59美元,於2028年11月4日到期。
B系列優先股發行的認股權證
2018年11月和12月,在出售和發行B系列優先股方面,公司有義務發行認股權證,購買72,261股普通股(統稱“2018年認股權證”),總價值為20萬美元,包括在B類優先股的發行成本中(見注8)。認股權證在發行時立即授予,行使價格為每股8.24美元,自發行之日起滿10年。
2018年認股權證的公允價值是使用Black-Schole期權定價模型在下列假設下估算的:
合同期限(以年份為單位) |
|
10.0 |
|
波動率 |
|
74.48 |
% |
無風險利率 |
|
3.20 |
% |
股息收益率 |
|
0.00 |
% |
2019年2月,在出售和發行B系列優先股方面,公司有義務發行認股權證,購買23 867股普通股(統稱“2019年認股權證”),總價值為10萬美元,包括在B類優先股的發行費用中(見注8)。這個
22
目錄
認股權證在發行時立即歸屬,行使價格為每股8.24美元,自發行之日起滿10年。
2019年認股權證的公允價值是在下列假設下使用Black-Schole期權定價模型估算的:
合同期限(以年份為單位) |
|
10.0 |
|
波動率 |
|
73.22 |
% |
無風險利率 |
|
2.70 |
% |
股息收益率 |
|
0.00 |
% |
管理層用於評估認股權證的投入是高度主觀的。在計算認股權證的公允價值時所使用的假設是公司的最佳估計,但這些估計涉及固有的不確定性和管理判斷的應用。因此,如果因素髮生變化,公司採用不同的假設,那麼認股權證的公允價值在未來可能會大不相同。
11.所得税
在截至2019年9月30日和2018年12月31日終了的三個月和九個月內,公司記錄了聯邦和州遞延税資產的全額估值備抵額,因為管理層預計該公司在不久的將來將無法盈利。
每股淨虧損
每普通股的基本淨虧損是通過將普通股股東可用的淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均股份數來計算的。
每普通股的稀釋淨虧損是通過使所有可能的普通股,包括股票期權、優先股、認股權證和可轉換為普通股的工具在稀釋的情況下產生的效果來計算的。截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月,普通股的基本淨虧損和稀釋淨虧損是相同的,因為將所有可能發行的普通股包括在內都會起到反稀釋作用。
下表列出截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月的基本和稀釋後普通股淨虧損的計算情況(除股票和每股數據外,以千計):
|
|
三個月結束 |
||||
|
|
9月30日, |
||||
|
|
2019 |
|
2018 |
||
分子: |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(10,713) |
|
$ |
(4,281) |
分母: |
|
|
|
|
|
|
加權平均普通股 |
|
|
17,095,870 |
|
|
5,497,871 |
普通股股東每股淨虧損-基本虧損和稀釋損失 |
|
$ |
(0.63) |
|
$ |
(0.78) |
23
目錄
|
|
9個月結束 |
||||
|
|
9月30日, |
||||
|
|
2019 |
|
2018 |
||
分子: |
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(27,880) |
|
$ |
(9,802) |
分母: |
|
|
|
|
|
|
加權平均普通股 |
|
|
14,085,579 |
|
|
5,473,414 |
普通股股東每股淨虧損-基本虧損和稀釋損失 |
|
$ |
(1.98) |
|
$ |
(1.79) |
公司的潛在稀釋證券,包括優先股、股票期權和認股權證,已被排除在稀釋後每股淨虧損的計算之外,因為這樣做會減少每股淨虧損。因此,用於計算普通股股東每股基本虧損和稀釋淨虧損的流通股加權平均數是相同的。根據截至2019年9月30日和2018年9月30日為止的三個月和九個月的未償金額,該公司將下列潛在普通股排除在普通股股東每股稀釋淨虧損的計算之外,因為如果將它們包括在內,將產生反稀釋效應:
|
|
|
||
|
|
9月30日, |
||
|
|
2019 |
|
2018 |
優先股 |
|
— |
|
3,093,898 |
購買普通股的期權 |
|
3,767,571 |
|
1,035,466 |
購買普通股的認股權證 |
|
482,364 |
|
309,389 |
13.後續事件
2019年10月3日,該公司與哥倫比亞大學簽訂了一項研究服務協議,目的是分析用於治療淋巴惡性腫瘤的某些化合物。研究服務協議的有效期為18個月,自生效之日起生效;條件是本公司可以無故終止研究服務協議,並至少提前30天書面通知。考慮到哥倫比亞大學提供的服務,該公司將需要向哥倫比亞大學支付40萬美元的人員配置、用品和間接費用。
在2019年11月7日,該公司與一些經認可的投資者(統稱為“購買者”)簽訂了一項確定的證券購買協議(“證券購買協議”),以便進行私人配售(“私人安置”)。根據“證券購買協議”,購買者同意購買公司普通股的1,380,344股,每股面值為0.0001美元(“股份”),這使公司的總收益約為2,000萬美元,每股價格為14.50美元,扣除配售代理佣金和其他發行費用。私人安置於2019年11月12日結束。
24
目錄
項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析。
下列資料應與未經審計的財務資料及其附註一併閲讀,這些資料載於本季度報告的表格10-Q中,以及我們的招股説明書所載的經審計財務資料及其附註,該招股章程是我們根據2019年5月14日第424條向證券交易委員會或證券交易委員會或證券交易委員會提交的表格S-1(檔案編號333-230838)的登記報表的一部分。
概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司,開發了一系列新的產品候選產品,以對抗高未滿足醫療需求的分子靶標。我們的重點是分子和路徑,其在疾病過程中的作用是眾所周知的,根據先前的研究,但以前沒有產生成功的產品,因為有效性和耐受性差。我們獨特的藥物開發方法利用最近的技術進步來設計改良藥物,利用早期使用生物標記物來確認生物活性,並側重於快速調控途徑的潛在應用。我們的第一個分子靶標是醛糖還原酶,即AR,一種在氧化應激條件下將葡萄糖轉化為山梨醇的酶,與多種疾病有關。以前抑制這種酶的嘗試被非選擇性的、非特異性的抑制所阻礙,這導致了有限的療效和顯著的非靶點安全效應。經過幾十年的研究,AR激活的有害後果已經被很好地證實了。我們的AR計劃目前包括三個小分子,這些小分子都是AR的強效和選擇性抑制劑,但它們被設計成具有獨特的組織通透性特徵,以針對不同的疾病狀態,包括糖尿病併發症、心臟病和一種罕見的兒科代謝性疾病。使用類似的策略,我們的AR抑制劑,或ARI,程序,我們還開發了一個程序,針對選擇性抑制磷脂酰肌醇3-激酶,或PI3K,亞單位,產生早期腫瘤管道。這種獨特的、多方面的藥物開發方法的結果是一組高度具體和有選擇性的產品候選產品,我們認為這些產品具有很大的風險,並且可以在開發過程中迅速推進。我們計劃在2020年啟動這些適應症的臨牀計劃。
AT-001是一種新的ARI,具有廣泛的全身性暴露和周圍神經通透性,我們正在為治療糖尿病心肌病(DbCM)而發展,DbCM是一種致命的心臟纖維化,目前尚無治療方法。我們完成了第1/2期臨牀試驗,評估了大約120名2型糖尿病患者的AT-001,其中沒有觀察到藥物相關的不良反應或耐受性問題。在2019年9月,我們宣佈啟動第三階段註冊試驗AT-001在DbCM。這項名為Resres-HF的研究將研究AT-001改善或防止DbCM患者功能能力下降的能力。
at-007,是中樞神經系統,或中樞神經系統,滲透劑ARI,我們正在發展為治療半乳糖血症,這是一種毀滅性的罕見的兒科代謝疾病,影響身體如何處理一種簡單的糖稱為半乳糖,並沒有已知的治療或批准的治療方法。2019年5月,美國食品和藥物管理局(FDA)將孤兒藥物授予AT-007,用於治療半乳糖血症。我們於2019年6月啟動了AT-007在半乳糖血症中的1/2階段研究。這項名為行動半乳糖血症的研究將在健康志願者中研究AT-007的安全性和藥動學,或PK,然後將探討在患有半乳糖血症的成人受試者中的安全性、PK和生物標誌物效應。我們宣佈,行動-半乳糖血症研究的健康志願者部分(SAD)已於2019年8月完成。AT-007耐受性好,未報告與藥物有關的不良事件或劑量限制毒性。
自2016年成立以來,我們的業務一直集中在開發我們的產品候選人,組織和配置我們的公司,業務規劃,籌集資金,建立我們的知識產權組合和進行臨牀試驗。我們沒有任何產品候選人批准出售,也沒有產生任何收入。
首次公開發行
2019年5月16日,該公司完成了首次公開發行(IPO),公司以每股10.00美元的公開發行價格發行和出售了400萬股普通股,總收益為4 000萬美元。公司扣除承保後,收到約3,460萬美元的淨收益
25
目錄
折扣和佣金以及估計的提供成本。該股於2019年5月14日在納斯達克全球市場開始交易。在IPO完成後,我們所有可轉換優先股的流通股,轉換為我們普通股的7,538,671股。
在首次公開募股完成之前,該公司主要以出售可轉換優先股的收益為其業務提供資金。自2016年成立以來,我們遭受了巨大的經營損失。我們能否創造足夠的產品收入以實現盈利,將取決於我們的一個或多個產品候選人的成功開發和商業化。截至2019年9月30日的3個月和9個月,我們的淨虧損分別為1,070萬美元和2,780萬美元。截至2019年9月30日,我們的累計赤字為4,910萬美元。我們預計,在可預見的將來,由於我們正在進行的活動,我們將繼續承擔大量費用和不斷增加的經營損失。此外,我們預期會招致額外費用,而這些費用是我們以前沒有或以前以較低利率作為一間私人公司經營的,包括重要的法律、會計、投資者關係及其他開支。截至2019年9月30日,我們有現金、現金等價物和短期投資3 300萬美元。
操作結果的組成部分
收入
{Br}自成立以來,我們沒有產生任何收入,也不期望在不久的將來從銷售產品中獲得任何收入。如果我們為產品候選方所做的開發工作獲得了成功,並得到了監管機構的批准,或者如果我們與第三方簽訂了合作協議或許可協議,我們將來可能會從產品銷售或合作或許可協議的支付中產生收入。
經營費用
研發費用
研究和開發費用主要包括我們的研究活動的費用,包括我們的發現工作和產品候選人的開發費用,其中包括:
· |
與僱員有關的開支,包括從事研究及發展工作的僱員的薪金、有關福利及以股票為基礎的補償開支; |
· |
為與我們的產品開發和管理工作直接有關的服務向顧問支付的費用; |
· |
根據與合同研究組織或CRO以及合同製造組織或CMOs簽訂的協議發生的費用,以及為我們的臨牀前研究和臨牀試驗提供用品的顧問; |
· |
與臨牀前活動和發展活動有關的費用; |
· |
與我們的技術和知識產權組合相關的成本;以及 |
· |
與遵守規章要求有關的費用。 |
我們支出研究和開發費用。外部開發活動的費用是根據供應商向我們提供的信息評估完成具體任務的進展情況而確認的。這些活動的付款依據的是個別協定的條款,這些條款可能與發生的費用模式不同,並在我們的財務報表中作為預付的或應計的研究和開發費用反映在我們的財務報表中。
26
目錄
研究和開發活動是我們商業模式的核心。我們預計,在可預見的將來,我們的研發費用將繼續增加,因為我們將繼續為我們的產品候選人進行臨牀開發,並繼續發現和開發更多的產品候選產品。如果我們的產品候選人進入臨牀開發的後期階段,他們的開發成本通常會高於臨牀開發的早期階段,這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間的增加。歷史上,我們承擔的研究和開發費用主要與AT-001、AT-007和我們的ARI計劃有關。當我們提升我們的產品候選人時,我們期望在每一個指標或產品候選者之間分配我們直接的外部研究和開發成本。
一般費用和行政費用
一般費用和行政費用主要包括我們行政和財務職能人員的薪金和其他有關費用,包括庫存報酬。一般費用和行政費用還包括法律、會計、審計、税務和諮詢服務的專業費用;旅費和與設施有關的費用,其中包括分配的設施租金和維修費及其他業務費用。
我們預計,我們的一般和行政開支將增加在未來,因為我們增加我們的一般和行政人數,以支持我們的持續研究和開發,並潛在的商業化,我們的產品候選人。我們還期望增加與上市公司有關的費用,包括會計、審計、法律、監管和税務合規服務的費用;董事和官員的保險費用;以及投資者和公共關係費用。
其他收入(費用),淨
其他收入(費用),淨額包括利息收入(費用)、淨額和其他費用。利息收入(費用),淨額主要包括我們的現金和現金等價物的利息收入和與可兑換本票有關的利息費用。其他費用包括調整與可轉換本票某些轉換特徵有關的嵌入衍生品的公允價值,以及調整與可轉換本票有關的權證責任的公允價值。
操作結果
截至2019年9月30日和2018年9月30日止的三個月
下表彙總了截至2019年9月30日和2018年9月30日三個月的業務結果:
|
|
三個月結束 |
||||
|
|
9月30日, |
||||
(千) |
|
2019 |
|
2018 |
||
業務費用: |
|
|
|
|
|
|
研究與開發 |
|
$ |
7,453 |
|
$ |
2,726 |
一般和行政 |
|
|
3,294 |
|
|
598 |
業務費用總額 |
|
|
10,747 |
|
|
3,324 |
業務損失 |
|
|
(10,747) |
|
|
(3,324) |
其他(費用)收入,淨額: |
|
|
|
|
|
|
利息收入(費用),淨額 |
|
|
34 |
|
|
(584) |
其他費用 |
|
|
— |
|
|
(373) |
其他(費用)收入淨額 |
|
|
34 |
|
|
(957) |
淨損失 |
|
$ |
(10,713) |
|
$ |
(4,281) |
27
目錄
研發費用
下表彙總了截至2019年9月30日和2018年9月30日三個月的研究和開發費用:
|
|
三個月結束 |
|
|
|
||||
|
|
9月30日, |
|
|
|||||
(千) |
|
2019 |
|
2018 |
|
增加 |
|||
臨牀及臨牀前 |
|
$ |
5,137 |
|
$ |
1,134 |
|
$ |
4,003 |
藥品生產與配方 |
|
|
1,129 |
|
|
1,271 |
|
|
(142) |
人事開支(包括股份補償) |
|
|
1,152 |
|
|
212 |
|
|
940 |
管制和其他 |
|
|
35 |
|
|
109 |
|
|
(74) |
研究和開發費用總額 |
|
$ |
7,453 |
|
$ |
2,726 |
|
$ |
4,727 |
截至2019年9月30日的三個月的研發費用為750萬美元,而2018年9月30日終了的三個月為270萬美元。在截至2019年9月30日的三個月內,增加480萬美元的主要原因是臨牀和臨牀前費用增加400萬美元,用於推進臨牀試驗和人事費用100萬美元,原因是增加了人數,包括僱用首席醫務官,但由於臨牀階段試驗開始而減少了10萬美元的藥物製造和製劑費用,以及監管和其他費用減少了10萬美元,抵消了這一增加。
一般費用和行政費用
下表彙總了截至2019年9月30日和2018年9月30日三個月的一般開支和行政費用:
|
|
三個月結束 |
|
|
|
||||
|
|
9月30日, |
|
|
|
||||
(千) |
|
2019 |
|
2018 |
|
增加 |
|||
人事開支(包括股份補償) |
|
$ |
1,152 |
|
$ |
124 |
|
$ |
1,028 |
法律和專業費用 |
|
|
1,131 |
|
|
234 |
|
|
897 |
其他費用 |
|
|
1,011 |
|
|
240 |
|
|
771 |
一般和行政費用共計 |
|
$ |
3,294 |
|
$ |
598 |
|
$ |
2,696 |
截至2019年9月30日的三個月,一般費用和行政費用為330萬美元,而2018年9月30日終了的三個月為60萬美元。在截至2019年9月30日的三個月中,增加270萬美元的主要原因是人事費用增加100萬美元,原因是增加了人事費,包括僱用首席財務官,90萬美元涉及法律和專業費用因上市公司費用增加而增加,80萬美元涉及與公共關係服務、旅費和徵聘工作有關的其他費用。
利息收入(費用),淨
截至2019年9月30日的三個月的利息收入為34,000美元,而2018年9月30日終了的3個月的利息收入為60萬美元。這一變化主要與2018年9月30日終了的三個月內確認的截至2019年9月30日的三個月內已不再未付的可轉換本票的非現金利息支出有關,以及截至2019年9月30日的三個月公司有價證券的利息收入34,000美元。
其他費用
截至2019年9月30日的三個月,其他支出為零,而2018年9月30日終了的三個月為40萬美元。變動的主要原因是公允價值的變動為40萬美元
28
目錄
2018年9月30日終了三個月的衍生責任和認股權證負債與2019年9月30日終了的三個月內不再未付的可兑換本票有關。
截至2019年9月30日和2018年9月30日止的9個月
下表彙總了截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月的業務結果:
|
|
9個月結束 |
||||
(千) |
|
2019 |
|
2018 |
||
業務費用: |
|
|
|
|
|
|
研究與開發 |
|
$ |
18,582 |
|
$ |
6,111 |
一般和行政 |
|
|
9,331 |
|
|
1,418 |
業務費用總額 |
|
|
27,913 |
|
|
7,529 |
業務損失 |
|
|
(27,913) |
|
|
(7,529) |
其他(費用)收入,淨額: |
|
|
|
|
|
|
利息收入(費用),淨額 |
|
|
33 |
|
|
(1,400) |
其他費用 |
|
|
— |
|
|
(873) |
其他(費用)收入淨額 |
|
|
33 |
|
|
(2,273) |
淨損失 |
|
$ |
(27,880) |
|
$ |
(9,802) |
研發費用
下表彙總了截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月的研究和開發費用:
|
|
9個月結束 |
|
|
|
||||
|
|
9月30日, |
|
|
|||||
(千) |
|
2019 |
|
2018 |
|
增加 |
|||
臨牀及臨牀前 |
|
$ |
11,298 |
|
$ |
1,641 |
|
$ |
9,657 |
藥品生產與配方 |
|
|
2,898 |
|
|
3,637 |
|
|
(739) |
人事開支(包括股份補償) |
|
|
4,083 |
|
|
386 |
|
|
3,697 |
管制和其他 |
|
|
303 |
|
|
447 |
|
|
(144) |
研究和開發費用總額 |
|
$ |
18,582 |
|
$ |
6,111 |
|
$ |
12,472 |
截至2019年9月30日的9個月的研發費用為1,860萬美元,而截至2018年9月30日的9個月為610萬美元。在截至2019年9月30日的9個月內,增加1,250萬元,主要是由於我們的臨牀試驗在發展過程中取得進展,包括臨牀及臨牀前開支增加970萬元,人事開支增加370萬元,其中包括聘用首席醫療主任,但與租金開支有關的規管及其他研究及發展開支減少0.1元,以及藥物製造及製劑開支減少80萬元,抵銷了增加的開支。
29
目錄
一般費用和行政費用
下表彙總了截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月的一般開支和行政費用:
|
|
9個月結束 |
|
|
|
||||
|
|
9月30日, |
|
|
|
||||
(千) |
|
2019 |
|
2018 |
|
增加 |
|||
人事開支(包括股份補償) |
|
$ |
3,844 |
|
$ |
306 |
|
$ |
3,538 |
法律和專業費用 |
|
|
3,202 |
|
|
629 |
|
|
2,573 |
其他費用 |
|
|
2,285 |
|
|
483 |
|
|
1,802 |
一般和行政費用共計 |
|
$ |
9,331 |
|
$ |
1,418 |
|
$ |
7,913 |
截至2019年9月30日的9個月,一般和行政費用為930萬美元,而2018年9月30日終了的9個月為140萬美元。在截至2019年9月30日的9個月中,增加790萬美元主要是由於法律和諮詢費增加,法律和專業費用260萬美元,僱用包括首席財務官在內的其他人員,人事費350萬美元,以及其他費用180萬美元,主要是公共關係服務、旅費和租金。
利息收入(費用),淨
截至2019年9月30日的9個月,利息收入為33,000美元,而2018年9月30日終了的9個月的利息收入為140萬美元。減少的主要原因是可轉換本票的非現金利息費用減少了140萬美元,以及截至2019年9月30日的9個月公司有價證券的利息收入減少了33 000美元。
其他費用
截至2019年9月30日的9個月,其他支出為零,而截至2018年9月30日的9個月為90萬美元。減少的主要原因是與可轉換本票有關的衍生負債和認股權證負債的公允價值發生了90萬美元的變化。
流動性與資本資源
概述
隨着我們繼續開發我們的產品候選產品,至少在今後幾年裏,我們已經並預期將繼續遭受重大的運營虧損和負現金流。到目前為止,我們還沒有產生任何收入,除非我們成功地完成開發,併為我們的產品候選人之一獲得監管批准,否則我們不期望產生任何收入。
在2019年5月,我們完成了IPO,以每股10.00美元的公開發行價格出售了400萬股普通股,在扣除承銷折扣、佣金和發行費用後,淨收益總計為3,460萬美元。我們相信,我們現有的現金和現金等價物,加上IPO淨收益,將使該公司能夠從財務報表發佈之日起至少12個月內繼續運營。如果我們無法獲得資金,我們將被迫推遲、減少或取消我們的部分或全部研發計劃、擴大產品組合或商業化的努力,這可能會對我們的商業前景產生不利影響,或者我們可能無法繼續運營。儘管管理層繼續執行這些計劃,但我們無法保證能夠以我們可以接受的條件成功地獲得足夠的資金,以便為持續的業務提供資金,如果有的話。
30
目錄
現金流量
下表彙總了所述各期的現金流量:
|
|
9個月結束 |
||||
|
|
9月30日, |
||||
(千) |
|
2019 |
|
2018 |
||
用於業務活動的現金淨額 |
|
$ |
(23,900) |
|
$ |
(5,313) |
用於投資活動的現金淨額 |
|
|
(19,878) |
|
|
— |
籌資活動提供的現金淨額 |
|
|
38,095 |
|
|
5,597 |
現金和現金等價物淨增(減少)額 |
|
$ |
(5,683) |
|
$ |
284 |
經營活動
截至2019年9月30日的9個月用於業務活動的淨現金為2 390萬美元。在截至2019年9月30日的9個月中,增加的主要原因是,我們的臨牀和臨牀前費用淨虧損2 780萬美元,預付費用增加270萬美元,應付賬款減少130萬美元,部分原因是應計費用和其他流動負債增加340萬美元和非現金庫存補償費用增加480萬美元。
截至2018年9月30日,用於業務活動九個月的淨現金為530萬美元,主要原因是我們因藥物製造和製劑費用而淨虧損980萬美元,預付費用增加110萬美元,部分抵消了應付帳款增加180萬美元,應計費用和其他流動負債增加130萬美元,衍生和認股權證負債公允價值變化90萬美元,可兑換本票非現金利息費用140萬美元,非現金庫存補償費20萬美元。
投資活動
在截至2019年9月30日的9個月中,用於投資活動的淨現金為1 990萬美元,與我們投資有價證券有關的金額為1 990萬美元。
在截至2018年9月30日的9個月內,沒有任何投資活動。
籌資活動
在截至2019年9月30日的9個月內,融資活動提供的現金淨額為3 810萬美元,主要來自首次公開募股3 720萬美元的現金收益(扣除承保費用)和發行B系列優先股所得的現金收益310萬美元。與我們的首次公開募股有關的延期融資費用約250萬美元支付,部分抵消了這一數額。
在2018年9月30日終了的9個月內,融資活動提供的現金淨額為560萬美元,主要來自出售可兑換本票,扣除現金髮行費用。
資金需求
我們預計我們的開支將大大增加與我們正在進行的活動,特別是隨着我們推進臨牀前活動和臨牀試驗,我們的產品候選人。如果我們:
· |
繼續我們的產品候選人的持續和計劃的開發; |
· |
為我們目前和未來的產品候選人發起、開展和完成任何正在進行的、預期的或未來的臨牀前研究和臨牀試驗; |
31
目錄
· |
為任何成功完成臨牀試驗的產品候選人尋求市場許可; |
· |
(B)建立銷售、營銷、製造和分銷基礎設施,使目前或未來的任何產品候選人商業化,我們可獲得市場營銷批准; |
· |
尋求發現和開發更多的產品候選人; |
· |
繼續通過獲得藥品、產品候選者或技術的許可證,建立產品候選產品組合; |
· |
維護、保護和擴大我們的知識產權組合; |
· |
僱用更多的臨牀、管理和科學人員;以及 |
· |
增加業務、財務和管理信息系統和人員,包括人員,以支持我們的產品開發和計劃中的未來商業化努力。 |
此外,我們還希望承擔與作為一家上市公司經營有關的額外費用,包括重要的法律、會計、投資者關係和其他我們作為私營公司沒有承擔的費用。
由於與我們的產品候選人和項目的開發有關的許多風險和不確定因素,並且由於我們可能與第三方合作開發我們的產品候選人的程度是未知的,我們無法估計與完成產品候選產品的研究和開發有關的增加資本支出和運營費用的時間和數額。我們未來的資金需求,無論是短期的還是長期的,都將取決於許多因素,包括:
· |
我們正在進行和計劃中的產品候選臨牀試驗的啟動、範圍、進度、時間、成本和結果; |
· |
(B)滿足林業發展局和其他類似外國監管機構規定的監管要求的結果、時間和費用; |
· |
提交、起訴、辯護和執行我們的專利主張和其他知識產權的費用; |
· |
辯護潛在知識產權糾紛的成本,包括專利侵權訴訟; |
· |
(B)實現里程碑或發生其他事態發展,觸發根據“哥倫比亞協定”或我們可能達成的其他協定付款; |
· |
根據未來的合作協議,我們有義務償還或有權償還臨牀試驗費用的程度(如果有的話); |
· |
競爭技術和市場發展的影響; |
· |
完成臨牀或商業規模製造活動的成本和時間; |
· |
作為上市公司經營的費用; |
· |
(B)我們許可或獲得其他產品和技術的程度; |
· |
如果有的話,我們有能力在有利的條件下建立和保持合作關係; |
32
目錄
· |
為我們的產品候選人建立銷售、營銷和分銷能力的費用,如果獲得批准,我們選擇將產品候選產品商業化;以及 |
· |
產品商品化的啟動、進展、時機和結果,如獲批准,可用於商業銷售。 |
任何這些變量的結果與產品候選人的開發有關的變化可能意味着與該產品候選人的開發相關的成本和時間上的重大變化。
在我們能夠創造足以實現盈利的產品收入之前,我們期望通過提供證券、私人股本融資、債務融資、合作或其他戰略交易來滿足我們的現金需求。融資條款可能會對我們持有的股份或股東的權利產生不利影響。我們可能無法以可接受的條件獲得資金,也可能根本無法獲得資金。如果我們無法獲得資金,我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的部分或全部研究和產品開發、產品組合擴展或今後的商業化努力。如果我們通過債務融資籌集額外資本,我們可能會受到限制或限制我們採取具體行動的能力的契約,例如增加債務、作出資本支出或宣佈紅利。
合同義務和承諾
在截至2019年9月30日的三個月和九個月內,我們的招股説明書“管理層討論和分析財務狀況和經營結果”所述的合同義務和承諾沒有發生重大變化。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們精簡的財務報表是根據美國普遍接受的會計原則編制的。編制精簡的財務報表和相關披露要求我們作出影響資產、負債、費用和費用報告數額的估計和判斷,並在精簡的財務報表中披露或有資產和負債。我們的估計依據的是歷史經驗、已知的趨勢和事件以及我們認為在這種情況下是合理的各種其他因素,這些因素的結果構成了對其他來源不太明顯的資產和負債賬面價值作出判斷的基礎。我們不斷地評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下,我們的實際結果可能與這些估計不同。
我們的關鍵會計政策沒有因“管理層對財務狀況和業務結果的討論和分析”中所述的重大變化而發生重大變化,除下文所述外,還包括在我們的招股説明書中。
基於股票的補償
我們在基於獎勵日期公允價值的業務報表中將基於股票的薪酬作為費用進行核算。我們通過撤銷任何確認為未獲賠償的費用來核算沒收行為的發生。
我們估計了基於服務的期權的公允價值,除了包含服務、績效和市場條件的股票期權外,採用蒙特卡羅模擬模型的股票期權除外。布萊克-斯科爾斯期權定價模型需要基於某些主觀假設的投入,包括(A)預期的股票價格波動,(B)裁決的預期期限的計算,(C)無風險利率和(D)預期紅利。該公司歷史上一直是一傢俬人公司,缺乏公司特有的歷史和隱含的波動性信息.因此,它根據一組公開交易的同行公司的歷史波動來估計其預期的股票波動,並期望繼續這樣做,直到它擁有關於其自己的交易股票價格波動的充分歷史數據為止。歷史波動率是根據與預期期限假設相稱的一段時間計算的。預期波動率的計算是
33
目錄
基於歷史波動性的一批具有代表性的公司具有與我們相似的特點,包括產品開發階段和生命科學產業重點。我們使用證交會員工會計公告第107號(股票支付)所允許的簡化方法來計算基於服務的歸屬條件下授予的期權的預期期限,因為我們沒有足夠的歷史操作數據來提供一個合理的基礎來估計預期的期限。無風險利率是基於一種國庫工具,其期限與股票期權的預期期限相一致。預期的股息收益率被假定為零,因為我們從未支付過股息,目前也沒有計劃對我們的普通股支付任何股息。蒙特卡羅模擬是一種分析方法,用於通過執行大量的模擬或試運行來估計值,從而根據這些試驗運行的可能結果根據特定的歸屬條件確定值。
根據股票支付的公允價值被確認為在所需服務期(通常為歸屬期)上的費用,但包括服務、業績和市場條件在內的獎勵的股票支付公允價值除外,後者被確認為在蒙特卡羅模擬確定的衍生服務期內的費用。
表外安排
我們沒有作出任何表外安排,也沒有持有任何可變利息實體。
最近發佈的會計公告
請參閲附註1,在本季度報告表10-Q的其他地方所附的我們精簡財務報表的附註中,討論最近的會計聲明。
新興成長型公司地位
2012年“創業創業法”允許像我們這樣的“新興成長型公司”利用較長的過渡期遵守適用於上市公司的新會計準則或經修訂的會計準則,直到這些準則不適用於私營公司為止。我們不可撤銷地選擇退出這一規定,因此,我們將遵守新的或經修訂的會計準則,當這些準則被非新興成長型公司所採用時。
項目3.市場風險的數量和質量披露
我們在正常的業務過程中面臨市場風險。這些風險主要包括利率敏感性。截至2019年9月30日,我們有現金、現金等價物和短期投資3,290萬美元.我們對利率敏感性的敞口受到美國基本銀行利率變化的影響。我們的盈餘現金不時地投資於計息儲蓄賬户.我們沒有為貿易或投機目的進行投資。我們認為,利率短期內一個百分點的變動不會對我們的投資組合的公平市場價值產生重大影響,因此,我們預計市場利率的變化不會對我們的經營業績或現金流產生重大影響。
項目4.控制和程序
評估披露控制和程序。
我們按照1934年“證券交易法”(修正後的“證券交易法”或“交易所法”)第13a-15(E)條和第15d-15(E)條的規定,維持“披露控制和程序”,其目的是確保我們根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會規則和表格規定的時限內記錄、處理、彙總和報告,(2)積累並告知我們的管理層,包括我們的首席執行官和首席財務官,以便及時作出關於所需披露的決定。管理層認識到,任何控制和程序,無論設計得多麼好
34
目錄
而操作,只能為實現其目標提供合理的保證,管理人員在評價可能的控制和程序的成本效益關係時,必然要運用其判斷。
我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下,評估了截至2019年9月30日我們的披露控制和程序的有效性。根據評估結果,我們的首席執行官和首席財務官得出結論認為,截至這一日期,我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化。
由於證券交易委員會規定的適用於新上市公司的過渡期,我們的管理層不需要評估我們對財務報告的內部控制的有效性,直到我們提交截至2019年12月31日的10-K表格年度報告之後。因此,這份表10-Q的季度報告並不涉及我們對財務報告的內部控制是否有任何變化。
第二部分-其他信息
項目1.法律程序
有時,我們可能會參與在我們正常的業務過程中產生的法律程序。我們目前不是任何實質性法律程序的當事方,我們也不知道有任何待決或威脅對我們的法律程序可能對我們的業務、經營結果或財務狀況產生不利影響的情況。
項目1A。危險因素
對我們普通股的投資涉及高度的風險。在決定投資我們的普通股之前,您應該仔細考慮以下有關這些風險的信息,以及本季度報表10-Q中其他出現的信息,包括我們的財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析”。以下任何一種風險的發生都可能損害我們的業務、財務狀況、經營結果和前景,或使我們的實際結果與我們在本報告中所作的前瞻性聲明和我們不時作出的報告中所載的結果大相徑庭。在這種情況下,我們普通股的市場價格可能會下跌,你可能會損失全部或部分投資。我們不能向你保證下文討論的任何事件都不會發生。
與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
自成立以來,我們遭受了重大的經營損失,預計在可預見的將來,我們將繼續遭受巨大的經營損失,而且可能永遠無法實現或保持盈利。
自2016年1月成立以來,我們遭受了重大的經營損失。截至2017年12月31日和2018年12月31日,我們的淨虧損分別為430萬美元和1,650萬美元,截至2019年9月30日的3個月和9個月,淨虧損分別為1,070萬美元和2,780萬美元。截至2019年9月30日,我們的累計赤字為4,910萬美元。在可預見的將來,我們預計將繼續承擔大量開支和不斷增加的經營損失。自成立以來,我們一直致力於我們的產品候選人的研究和臨牀前和臨牀開發,組織和配置我們的公司,業務規劃,籌集資金,建立我們的知識產權組合和進行臨牀試驗。迄今為止,我們從未獲得任何藥物的監管批准或商業化。如果有的話,可能要過幾年,我們才會有一種商品化的藥物。我們所遭受的淨損失可能在每季度和一年之間都有很大的波動.我們預計,如果我們:
· |
繼續我們的產品候選人的持續和計劃的開發; |
35
目錄
· |
為我們目前和未來的產品候選人發起、開展和完成任何正在進行的、預期的或未來的臨牀前研究和臨牀試驗; |
· |
為任何成功完成臨牀試驗的產品候選人尋求市場許可; |
· |
(B)建立銷售、營銷、製造和分銷基礎設施,使目前或未來的任何產品候選人商業化,我們可獲得市場營銷批准; |
· |
尋求發現和開發更多的產品候選人; |
· |
繼續通過獲得藥品、產品候選者或技術的許可證,建立產品候選產品組合; |
· |
維護、保護和擴大我們的知識產權組合; |
· |
僱用更多的臨牀、管理和科學人員;以及 |
· |
增加業務、財務和管理信息系統和人員,包括人員,以支持我們的產品開發和計劃中的未來商業化努力。 |
此外,我們還希望承擔與作為一家上市公司經營有關的額外費用,包括重要的法律、會計、投資者關係和其他我們作為私營公司沒有承擔的費用。
為了成為並保持盈利,我們必須成功地開發並最終使產生大量收入的藥物商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功,包括完成臨牀前研究和臨牀試驗,我們目前和未來的產品候選人,獲得監管批准,採購商業規模的生產,營銷和銷售任何產品,我們獲得監管批准(包括通過第三方),以及發現或獲取和開發更多的產品候選人。我們只是處於這些活動的初步階段。我們可能永遠不會在這些活動中取得成功,即使我們成功了,也永遠不會產生足以抵消開支和實現盈利的收入。
由於與藥物開發有關的許多風險和不確定因素,我們無法準確預測費用的時間或數額,也無法準確預測何時或是否能夠實現盈利。如果監管當局要求我們在目前預期的基礎上進行研究,或者我們的臨牀試驗的啟動和完成有任何延誤,或者我們的產品候選產品的開發有任何延誤,我們的開支可能會增加。
即使我們確實實現了盈利,我們也可能無法在季度或年度的基礎上維持或增加盈利能力。我們如果不能成為並保持盈利,就會降低我們公司的價值,並可能損害我們籌集資金、保持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們普通股價值的下降也會使你損失全部或部分投資。
我們有限的經營歷史可能使您難以評估我們迄今業務的成功和評估我們未來的生存能力。
我們是一家成立於2016年1月的臨牀階段公司,到目前為止,我們的業務主要集中在籌集資金、組織和配置我們的公司、確定和開發我們的產品候選人以及為我們的產品候選人進行臨牀前和臨牀開發。作為一個組織,我們還沒有證明我們有能力成功地完成臨牀開發,獲得監管批准,製造商業規模的產品,或者進行成功商業化所必需的銷售和營銷活動,或者安排第三方代表我們進行這些活動。因此,如果我們有更長的經營歷史,對我們未來成功或生存能力的任何預測都可能不像它們那樣準確。
36
目錄
在實現我們的業務目標時,我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜、延誤和其他已知或未知的因素。我們需要在某一時刻從一家以研發為重點的公司轉變為一家能夠支持商業活動的公司。在這種過渡中,我們可能不會成功。
此外,我們預計,由於各種因素,我們的財務狀況和經營業績將繼續在季度、季度和年內波動,其中許多因素是我們無法控制的。因此,不應將任何季度或年度期間的結果作為未來經營業績的指標。
我們將需要大量額外資金來資助我們的行動。如果我們不能在需要時籌集資金,我們可能被迫推遲、減少或終止我們的某些開發項目或其他業務。
截至2019年9月30日,我們的現金、現金等價物和有價證券為3,300萬美元。根據我們的研究和發展計劃,我們認為,我們現有的現金和現金等價物將至少在財務報表發佈之日起的12個月內為我們的業務提供資金。不過,我們仍須獲得大量額外撥款,以配合我們的持續運作和計劃中的研究及臨牀發展活動。我們未來的資本需求將取決於許多因素,包括:
· |
我們正在進行的臨牀前研究和臨牀試驗的時間、進展和結果; |
· |
我們可能追求的臨牀前開發、實驗室測試和其他產品的臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本; |
· |
如果有的話,我們有能力在有利的條件下建立合作關係; |
· |
(B)對我們的產品候選人進行監管審查的成本、時間和結果; |
· |
(B)我們獲得市場營銷批准的任何產品候選人未來商業化活動的成本和時間,包括產品製造、營銷、銷售和分銷; |
· |
如果有的話,我們從商業銷售中獲得的收入,我們的產品候選人,我們獲得營銷批准; |
· |
(B)任何里程碑的費用和對任何核準的產品候選人支付的特許權使用費; |
· |
準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為任何與知識產權有關的索賠辯護的費用和時間; |
· |
(B)作為上市公司經營的費用;以及 |
· |
我們在多大程度上獲得或許可了其他產品的候選產品和技術。 |
確定潛在的產品候選人並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程,需要數年才能完成,而且我們可能永遠不會產生必要的數據或結果,以獲得監管機構的批准並實現產品銷售。此外,我們的產品候選人,如果獲得批准,可能不會取得商業成功。我們的商業收入,如果有的話,將來自銷售的藥物,我們不希望在幾年內在商業上獲得,如果是的話。因此,我們需要繼續依靠額外的資金來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外資金,或根本無法獲得足夠的額外資金。此外,我們可能會尋求額外的資本,因為有利的市場條件或戰略考慮,即使我們認為我們有足夠的資金,我們目前或未來的經營計劃。如果我們在需要時或在有吸引力的條件下無法籌集資金,我們可能被迫推遲、減少或完全終止我們的研究和開發計劃或今後的商業化努力。
37
目錄
籌集更多的資本可能會對我們的股東造成稀釋,限制我們的經營,或者要求我們將權利讓給我們的產品候選者。
在此之前,如果我們能夠創造大量的產品收入,我們期望通過公共或私人股本或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排,以及其他合作、戰略聯盟和許可安排,或這些方法的任何組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本,您在我們公司的所有權可能會被稀釋,這些證券的條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。如果有的話,債務和股權融資可能涉及協議,其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約,例如贖回我們的股份、進行投資、增加債務、進行資本支出、宣佈股息或限制我們獲得、出售或許可知識產權的能力。
如果我們通過未來的合作、戰略聯盟或第三方許可安排籌集更多資金,我們可能不得不放棄對我們的知識產權、未來收入流、研究項目或產品候選人的寶貴權利,或者以對我們不利的條件授予許可。如果我們不能在需要時籌集更多的資金,我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的藥物開發或今後的商業化努力,或授予開發和銷售我們本來會自行開發和推銷的產品候選人的權利。
減税和就業法或税法可能對我們的商業和財務狀況產生不利影響。
2017年12月,特朗普總統簽署了經修正的“1986年國税法”,使其成為法律。“税法”除其他外,對公司税作了重大修改,包括(一)將公司税率從35%的最高邊際税率降至21%的統一税率;(二)將利息費用扣除額限制在調整後收益的30%(除某些例外情況外,包括某些小企業);(三)將2017年後淨營業損失(NOL)的扣除額限制在本年度應納税收入的80%,並消除2017年後NOL的營業淨虧損,(Iv)對離岸收益一次課税,不論他們是否被遣返;。(V)即時扣除某些新投資,而非隨時間而扣除折舊開支;及。(Vi)修改或取消許多商業扣除額及信貸(包括減少某些臨牀化驗費用的税項抵免,而該等費用通常稱為“孤兒藥物”)。根據税法,我們的聯邦淨經營虧損結轉將無限期結轉。我們繼續研究税法可能對我們的業務產生的影響。儘管公司所得税税率降低,但税法的總體影響仍不確定,我們的業務和財務狀況可能受到不利影響。本報告沒有討論税法或它可能影響我們或購買我們的普通股的方式。我們敦促我們的股東就此類立法和投資於我們普通股可能產生的税務後果與他們的法律和税務顧問進行協商。
我們利用我們的淨經營虧損抵消未來應納税收入的能力可能會受到某些限制。
自成立以來,我們遭受了很大的損失,如果有的話,預計在不久的將來也不會盈利。一般來説,根據經修訂的美國1986年“國內收入法典”第382條,公司如經歷“所有權變動”,其利用其預先變化的NOL抵消未來應納税所得的能力受到限制。我們可能在過去經歷過所有權的變化,也可能由於我們的股票所有權的隨後變化(其中一些變化是我們無法控制的)而在未來經歷所有權的變化。因此,如果並在我們賺取應納税淨收益的範圍內,我們使用預先更改的NOL抵消此類應税收入的能力可能受到限制。
除其他外,税法還包括對美國聯邦税率的修改,以及管理淨營業虧損結轉的規則。對於2017年12月31日以後的納税年度產生的NOL,税法將納税人使用NOL結轉的能力限制在應納税收入的80%以內。此外,在2017年12月31日後的課税年度內產生的NOL可以無限期結轉,但一般禁止攜帶。在2018年1月1日前的課税年度內所產生的NOL將不受應課税收入限制,而NOL則產生於
38
目錄
2018年1月1日前的納税年度將繼續有兩年的結轉期和20年的結轉期。NOL的遞延税資產將需要按預期使用NOL時的適用税率進行計量。結轉/回收期的變化,以及對使用NOL的新限制,可能會對我們利用NOL抵消未來應納税收入的能力產生重大影響。
為了實現我們的北環線結轉未來的税收利益,我們必須產生應納税的收入,這是沒有保證的。因此,我們為截至2018年12月31日的遞延税資產提供了全額估值備抵。
我們的獨立註冊會計師事務所的報告中有一個“持續經營”的解釋性段落。
我們的獨立註冊會計師事務所關於2018年12月31日終了年度財務報表的報告是在我們首次公開募股之前發佈的,其中有一個解釋性段落,説明我們是否有能力繼續作為一個持續經營的企業。鑑於我們計劃的支出,包括與臨牀試驗有關的支出,我們的獨立註冊公共會計師事務所可能在審計2019年12月31日終了年度或任何其他後續期間的財務報表時得出結論,即我們是否有能力繼續經營下去。我們的獨立註冊會計師事務所列入一個持續經營的解釋性段落,可能會對我們的股價和我們籌集新資本、與第三方建立關鍵合同關係以及執行我們的發展戰略的能力產生重大不利影響,這可能導致我們推遲、減少或取消我們的部分或全部研究和開發項目。如果我們不能繼續經營下去,我們可能不得不清算我們的資產,而我們在清算或解散中所獲得的資產價值可能大大低於我們的財務報表中所反映的價值。
與產品候選人的開發和商業化有關的風險
我們未來的成功在很大程度上取決於成功的臨牀開發、監管批准和產品候選產品的商業化。如果我們不能獲得所需的監管批准,我們將無法將我們的產品候選產品商業化,我們創造產品收入的能力將受到不利影響。
我們在AT-001、AT-003和AT-007的開發上投入了大量的時間和財力。我們的業務取決於我們是否有能力成功地完成產品的開發,獲得監管機構的批准,如果獲得批准,將我們的產品候選產品及時商業化。在我們的藥物開發戰略中,我們可能面臨不可預見的挑戰,我們無法保證我們的藥物設計將證明是有效的,我們將能夠利用對我們的任何產品候選人的快速監管途徑,或者我們最終將在我們的未來臨牀試驗中取得成功。
我們尚未獲得任何產品候選產品的監管批准,而且我們今後可能尋求開發的任何產品候選人都可能得不到監管機構的批准。我們和任何未來的合作者都不允許在美國或國外推銷任何產品,除非我們獲得FDA或適用的外國監管機構的監管批准。獲得FDA和類似的外國監管機構的批准或其他營銷授權所需的時間是不可預測的,通常在臨牀試驗開始後需要許多年,這取決於許多因素,包括監管當局的重大酌處權。此外,審批政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量在產品候選人臨牀開發過程中可能會發生變化,並可能因司法管轄區而異。
在獲得批准將美國或國外的任何產品候選產品商業化之前,我們必須從控制良好的臨牀試驗中獲得大量證據,並使fda或類似的外國監管機構滿意地證明,該產品候選產品對於其預期用途是安全和有效的。臨牀前研究和臨牀試驗的結果可以用不同的方式解釋。即使我們認為我們的候選產品的臨牀前或臨牀數據是有希望的,這些數據可能不足以支持FDA和其他監管機構的批准。FDA還可能要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗。
39
目錄
對於我們的產品候選人,無論是在批准之前還是在批准後,它都可能反對我們的臨牀開發計劃的要素,要求他們進行修改。
在大量正在開發的產品中,只有一小部分成功地完成了FDA或類似的外國監管機構的審批過程並被商業化。漫長的批准或營銷授權過程以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得監管批准或營銷授權來推銷我們的產品候選人,這將嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
即使我們最終完成臨牀測試並獲得新藥申請的批准,或者NDA,或者我們的產品候選方的國外營銷申請,FDA或類似的外國監管機構也可以根據昂貴的額外臨牀試驗(包括市場後臨牀試驗)的表現批准或其他營銷授權。FDA或類似的外國監管機構也可以批准或授權銷售一種產品的候選產品,其適應症或患者數量比我們最初要求的要有限,而FDA或類似的外國監管機構可能不批准或授權我們認為對產品候選產品的成功商業化是必要或可取的標籤。任何拖延或無法獲得適用的監管批准或其他營銷授權的行為,都將推遲或阻止該產品候選產品的商業化,並將對我們的業務和前景產生不利影響。
此外,林業發展局或類似的外國監管當局可改變其政策、通過補充條例或修訂現有條例或採取其他行動,以防止或推遲對我們今後正在開發的產品候選人的及時批准。這種政策或法規的改變可能會給我們帶來額外的要求,這可能會延誤我們獲得批准的能力,增加遵守的成本,或者限制我們維持我們可能獲得的任何營銷授權的能力。
此外,即使我們的產品候選人獲得監管批准,我們仍然需要發展一個商業組織,建立一個商業上可行的定價結構,並獲得第三方和政府支付方,包括政府衞生行政部門的批准和足夠的補償。如果我們不能成功地將我們的產品候選人商業化,我們可能無法創造足夠的收入來繼續我們的業務。
開發更多的候選產品是危險和不確定的,我們不能保證我們將能夠將我們的藥物開發方法複製到其他疾病的適應症中。
無論是否最終確定了任何產品候選人,都需要大量的技術、財政和人力資源,以確定、獲取或獲得許可證,然後開發產品候選人。我們的努力最初可能在確定潛在的產品候選人方面顯示出希望,但由於許多原因,包括 ,我們未能為臨牀開發、核準的產品或商業收入提供產品候選人。
· |
所使用的方法可能無法成功地確定潛在的產品候選人; |
· |
競爭對手可以開發替代產品,使我們開發的任何產品都過時; |
· |
(Br)我們開發的任何產品候選人都可能被第三方的專利或其他專有權利所涵蓋; |
· |
產品候選人可能被證明具有有害的副作用或其他特徵,表明其不太可能有效或不符合適用的管理標準; |
· |
產品候選人可能無法以可接受的成本或完全不可能按商業數量生產;以及 |
· |
產品候選人可能不會被醫生、病人、醫學界或第三方付費人接受為安全有效的產品。 |
40
目錄
我們的財政和管理資源有限,因此,我們可能放棄或推遲與其他產品候選人一起尋找機會,或因為後來證明具有更大市場潛力的其他跡象。我們的資源分配決定可能導致我們無法利用可行的商業藥物或有利可圖的市場機會。如果我們不準確地評估某一特定產品候選產品的商業潛力或目標市場,我們可能會通過合作、許可或其他特許權安排,放棄該產品候選人的寶貴權利,因為在這種情況下,我們對該產品候選人保留唯一的開發和商業化權利會更有利。此外,我們可能不能成功地複製我們的藥物開發方法,用於其他疾病的適應症。如果我們無法確定和開發更多的產品候選人,或者無法這樣做,我們的業務可能會受到損害。
臨牀前研究或早期臨牀試驗的成功可能並不代表未來臨牀試驗的結果,我們不能向你保證,任何正在進行的、計劃中的或未來的臨牀試驗都會產生足夠的結果,足以獲得必要的監管批准。
臨牀前試驗和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的臨牀試驗將產生同樣的結果,或以其他方式提供充分的數據來證明候選產品的有效性和安全性。臨牀前研究和第一階段臨牀試驗的主要目的是測試安全性,研究藥物動力學和藥效學,並瞭解不同劑量和時間的候選產品的副作用。臨牀前研究和早期臨牀試驗的成功並不能確保以後的療效試驗取得成功,也不能預測最終結果。儘管在臨牀前的研究中取得了積極的結果,或者已經成功地通過了早期的臨牀試驗,但我們的候選產品可能無法在臨牀開發中顯示出所期望的安全性和有效性。
此外,臨牀試驗的設計可以確定其結果是否支持對某一產品的批准,而臨牀試驗設計的缺陷可能在臨牀試驗取得很好進展之後才會顯現。作為一個組織,我們有限的經驗設計臨牀試驗,可能無法設計和執行臨牀試驗,以支持監管批准。許多製藥和生物技術行業的公司在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折,即使在臨牀前測試和早期臨牀試驗中取得了有希望的結果。從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據會有不同的解釋,這可能會延遲、限制或阻止監管機構的批准。此外,由於許多因素,我們可能會遇到監管方面的延誤或拒絕,包括在我們的產品候選開發期間,監管政策的變化。任何此類延誤都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。
臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程。我們可能會招致額外的費用,並在臨牀試驗中遇到重大的延誤或困難。
未經FDA或其他類似監管機構的市場批准,我們不得商業化、銷售、推銷或銷售任何產品,我們也不得獲得此類批准。這是不可能預測何時或如果我們的任何產品候選人將證明是有效的或安全的,並將獲得監管機構的批准。在獲得銷售我們的產品候選產品的市場許可之前,我們必須完成臨牀前的開發,然後進行廣泛的臨牀試驗,以證明我們的產品候選產品在人體中的安全性和有效性。臨牀試驗費用昂貴,設計和實施困難,需要很多年才能完成,結果也不確定。例如,我們打算在成人第一階段臨牀試驗成功完成後,再進行一次AT-007臨牀試驗,以治療兒童中的半乳糖血症。成人試驗的成功完成可能需要比我們預期的更長的時間,FDA可能表示更多的關注或需要在成人身上進行額外的試驗,這可能會推遲我們的AT-007的臨牀發展計劃。
一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。此外,臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響,許多認為其產品候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意的公司仍未能獲得其產品的營銷批准。
41
目錄
我們可能會在臨牀試驗之前、期間或因臨牀試驗而經歷許多不可預見的事件,這些事件可能會推遲或妨礙我們獲得營銷批准或使產品候選產品商業化的能力,包括以下情況:
· |
拖延與管理當局就我們臨牀試驗的設計或實施達成共識; |
· |
監管機構或機構審查委員會或IRBs不得授權我們或我們的調查人員開始臨牀試驗或在預期的試驗地點進行臨牀試驗; |
· |
拖延與預期的臨牀研究組織或臨牀試驗場所就可接受的條件達成協議; |
· |
我們的產品候選產品臨牀試驗所需的病人人數可能比我們預期的要多,這些臨牀試驗的註冊人數可能比我們預期的要慢,參與者可能以比我們預期的更高的比率退出這些臨牀試驗,或者不能返回進行治療後隨訪,或者我們可能沒有招募到合適的病人蔘加試驗; |
· |
對我們產品候選人的臨牀試驗可能會產生陰性或無結果的結果; |
· |
(B)由於嚴重的不良事件、對一類產品候選人的關切或在對我們的臨牀試驗業務、試驗地點或製造設施進行檢查之後,由管理當局強制實施臨牀控制; |
· |
與產品候選有關的嚴重不良事件的發生,被認為超過了其潛在利益; |
· |
(B)需要修訂或提交新的臨牀議定書的監管要求和指南方面的變化;或 |
· |
我們可能決定,或監管機構可能要求我們,進行更多的臨牀試驗或放棄產品開發計劃。 |
任何不能成功完成臨牀前和臨牀開發的情況都會給我們帶來額外的成本,或者削弱我們從未來的藥品銷售或其他來源中獲得收入的能力。此外,如果我們對產品的候選產品進行製造或配方更改,我們可能需要進行額外的測試,以便將修改後的產品候選產品與早期版本連接起來。臨牀試驗的拖延也可以縮短任何時間,在此期間,如果我們批准了我們的產品候選產品,我們可能擁有將其商業化的專屬權利,或者允許我們的競爭對手在我們之前將競爭藥品推向市場,這可能會損害我們成功地將我們的產品候選產品商業化的能力,並可能損害我們的業務、財務狀況、經營結果和前景。
此外,如果我們的臨牀試驗結果不確定,或者與我們的產品候選人有關的安全問題或嚴重不良事件,我們可以:
· |
延遲獲得營銷批准,或根本不獲得營銷批准; |
· |
獲得批准的適應症或病人羣體,但不像預期或期望的那樣廣泛; |
· |
獲得批准的標籤,包括重要的使用或分銷限制或安全警告; |
· |
須符合額外的售後測試要求; |
· |
必須執行額外的臨牀試驗,以支持批准,或受到更多的後營銷測試要求; |
42
目錄
· |
要求監管當局撤銷或暫停對藥物的批准,或以經修訂的風險評估和緩解戰略或REMS的形式對藥物的分發施加限制; |
· |
須加上標籤説明,例如警告或禁忌; |
· |
(B)被起訴;或 |
· |
我們的聲譽受到損害。 |
如果我們在測試或獲得營銷批准方面遇到延誤,我們的產品開發成本也會增加。我們不知道我們的臨牀前研究或臨牀試驗是否會按計劃開始,是否需要重組,或者是否需要按時完成,如果有的話。
此外,我們、FDA或IRB可能在任何時候暫停我們的臨牀試驗,如果我們或我們的合作者似乎沒有按照監管要求進行試驗,包括FDA目前的良好臨牀實踐,或GCP,我們正在使參與者面臨不可接受的健康風險,或者如果FDA發現我們的研究新藥應用中的缺陷,或IND,或這些試驗的進行。因此,我們無法確切地預測未來臨牀試驗的開始和完成時間表。如果我們在臨牀試驗的開始或完成方面遇到延誤,或者如果我們在完成之前終止臨牀試驗,我們的產品候選人的商業前景可能會受到不利影響,我們從產品候選產品中產生收入的能力可能會被推遲。
我們目前所有的產品候選人已經進行了臨牀試驗,目標是抑制醛糖還原酶。不能保證醛糖還原酶抑制劑將獲得監管批准。
我們目前所有的產品候選人已經進行了臨牀試驗,目標是抑制醛糖還原酶。目前在日本、印度和中國以外的市場上還沒有經過批准的醛糖還原酶抑制劑,也無法保證醛糖還原酶抑制劑將獲得監管機構的批准。以前抑制這種酶的嘗試被非選擇性的、非特異性的抑制所阻礙,這導致了有限的療效和顯著的非靶點安全效應。我們目前的產品候選者,包括AT-001、AT-003和AT-007,可能面臨類似或不同的挑戰,阻礙其成功商業化。
我們可能無法為我們的產品候選人獲得或維持罕見的兒科疾病指定或獨家,這可能限制我們的產品候選人的潛在盈利能力。
我們已經獲得孤兒藥物的稱號,我們可能會尋求罕見的兒科疾病指定從FDA為AT-007治療半乳糖血症。就罕見兒科疾病方案而言,“罕見兒科疾病”是一種嚴重或危及生命的疾病,其中嚴重或危及生命的表現主要影響出生至18歲的個人或“孤兒藥物法”所指的罕見疾病或情況。根據FDA罕見的兒科疾病優先審查憑證(RPD-PRV),在NDA批准治療一種罕見的兒科疾病後,這類申請的發起人將有資格獲得RPD-PRV,可用於獲得後續NDA的優先審查。申請的保薦人可將RPD-PRV轉讓(包括出售)給另一擔保人.在使用憑單之前,只要擔保人尚未提交申請,就可以進一步轉移憑證。國會已將RPD-PRV計劃延長至2020年9月30日,並有可能在2022年之前發放代金券。這一計劃一直受到批評,包括美國食品和藥物管理局,它是可能的,即使我們獲得批准的AT-007治療半乳糖血症和合格的RPD-PRV,該計劃可能不再有效時,批准。此外,雖然優先權審查憑證可以出售或轉讓給第三方,但如果我們出售優先審查憑證,就無法保證我們能夠實現任何價值。
43
目錄
FDA為候選產品指定突破性療法可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程,也不會增加產品候選人獲得營銷批准的可能性。
我們可以尋求一個突破性的治療指定一個或多個產品候選人。突破性治療被定義為單獨或與一種或多種其他藥物一起治療嚴重或危及生命的疾病或疾病的產品候選,初步的臨牀證據表明,該產品的候選產品可能在一個或多個臨牀意義的終點上顯示出明顯的改善,例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。對於已被指定為突破性療法的產品候選方,FDA與試驗主辦方之間的互動和溝通可以幫助確定最有效的臨牀開發途徑,同時將處於無效控制方案的患者人數降至最低。被FDA指定為突破性療法的產品候選人,如果在提交NDA時得到臨牀數據的支持,也有資格得到優先審查。
指定為突破性治療是由FDA自行決定的。因此,即使我們認為,我們的產品候選人之一符合指定為突破性治療的標準,FDA可能會不同意,而是決定不作出這樣的指定。無論如何,與根據傳統的FDA程序考慮批准的產品候選人相比,接受對產品候選產品的突破性治療指定可能不會導致更快的開發、審查或批准過程,而且也不能保證最終得到FDA的批准。此外,即使我們的一個或多個產品候選產品符合突破性療法的資格,FDA以後可能會決定該產品的候選產品不再符合資格條件,或者它可能決定FDA審查或批准的時間不會縮短。
我們可能要求FDA為DbCM的AT-001指定快速通道。即使獲得批准,快速通道指定可能實際上也不會導致更快的開發、法規審查或批准過程。
如果某一產品候選產品旨在治療嚴重或危及生命的疾病,並表明有可能解決這種情況下未得到滿足的需要,保薦人可申請fda快速通道指定。如果獲得了快速通道指定,FDA可以優先與贊助商就指定的開發項目進行互動,並在申請完成之前啟動NDA部分的評審,即所謂的“滾動評審”。與常規的FDA程序相比,快速通道的指定不能確保我們將經歷更快的發展、監管審查或批准過程,或者我們最終將獲得監管批准。此外,如果fda認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持這一指定,它可能會撤回快速通道指定。
在臨牀試驗中登記和保留病人是一個昂貴而耗時的過程,由於我們無法控制的多種因素,可能會推遲、變得更加困難或變得不可能。
識別和合格的病人蔘加我們的臨牀試驗是我們成功的關鍵。我們在臨牀試驗中可能會遇到註冊病人的困難,從而推遲或阻止我們的產品候選產品的開發和批准。即使註冊後,我們也可能無法保留足夠數量的病人來完成我們的任何一項試驗。臨牀試驗中病人的登記和保留取決於許多因素,包括病人人數、試驗協議的性質、現有的安全和療效數據、競爭治療的數量和性質以及為同一適應症正在進行的競爭性治療的臨牀試驗、患者與臨牀地點的接近程度以及試驗的資格標準。因為我們的重點包括罕見的疾病,所以有有限的病人池可以從中提取,以便以及時和低成本的方式完成我們的臨牀試驗。因此,我們臨牀試驗的註冊時間可能比預期的要長得多,這將推遲對我們的產品候選人的任何潛在批准。此外,即使我們能夠為我們的臨牀試驗招收足夠數量的病人,我們也很難在臨牀試驗中維持這類病人的註冊人數。
例如,在成人計劃的第一階段臨牀試驗成功完成後,我們打算進行一項額外的AT-007臨牀試驗,以治療兒童人羣中的半乳糖血症。我們這樣做是為了獲得代表我們預期人口中最脆弱子集的病人的數據。這樣的兒科
44
目錄
患者可能很難參加這項試驗,缺乏有關這些病人的數據可能會對半乳糖血症的批准或標記產生不利影響。
我們與病人社區建立關係的努力可能不會成功,這可能導致我們臨牀試驗中病人登記的延遲。任何負面的結果,我們可能報告在臨牀試驗,我們的產品候選人,可能會使招募或不可能在同一產品候選人的其他臨牀試驗中招募和留住患者。計劃中的病人註冊或留用的延遲或失敗可能會導致成本增加、項目延遲或兩者兼而有之,這可能會對我們開發產品候選人的能力產生有害影響,或使進一步的開發變得不可能。此外,我們可能依賴CRO和臨牀試驗場來確保我們今後臨牀試驗的適當和及時進行,雖然我們打算就它們的服務達成協議,但我們確保它們的實際表現的能力將受到限制。
我們的產品候選人可能會產生不良的副作用,或具有其他特性,這些特性可能會延遲或阻止其監管審批,限制其商業潛力,或在任何潛在的營銷批准之後造成重大的負面後果。
在進行臨牀試驗期間,病人向醫生報告其健康狀況的變化,包括疾病、傷害和不適。通常,無法確定所研究產品的候選產品是否導致了這些情況。管理當局可能會得出不同的結論,或要求進行額外的測試,以確認這些決定(如果發生的話)。
此外,當我們在更大、更長和更廣泛的臨牀試驗中測試我們的產品候選人時,或者隨着這些產品候選產品的使用變得更加廣泛,如果這些產品候選人得到了管理當局的批准,那麼在以前的試驗中觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良事件,以及在以前的試驗中沒有發生或未被發現的情況,將由受試者或病人報告。很多時候,只有在研究藥物在大規模的關鍵試驗中進行測試後,或者在某些情況下,在批准後,才能在商業規模上向患者提供這些藥物,才能檢測到副作用。如果額外的臨牀經驗表明,我們的產品候選產品有任何副作用,或導致嚴重或危及生命的副作用,產品候選產品的開發可能會失敗或延遲,或者,如果產品候選人已獲得監管批准,該批准可能被撤銷,這將損害我們的業務、前景、經營業績和財務狀況。
臨時、“一線”和我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗初步數據可能會隨着更多病人數據的提供而發生變化,並接受可能導致最終數據發生重大變化的審計和核實程序。
有時,我們可以公佈我們的臨牀試驗的臨時,“頂端”或初步數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險:一個或多個臨牀結果可能隨着患者登記的繼續和更多的病人數據的提供而發生重大變化。初步或“上線”數據仍需接受審計和驗證程序的約束,這可能會導致最終數據與我們先前公佈的初步數據有很大的不同。因此,在獲得最後數據之前,應謹慎對待臨時和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會嚴重損害我們的業務前景,並可能導致我們普通股的交易價格大幅波動。
我們的候選產品的目標病人羣體的發病率和流行率還沒有準確地確定。如果我們的產品候選者的市場機會比我們認為的要小,或者我們獲得的任何批准都是基於對病人人數的更狹隘的定義,我們的業務可能會受到影響。
我們目前的藥物開發集中在產品的候選產品,以治療疾病的高度未得到滿足的醫療需求。我們的合格病人人數和價格估計可能與我們的產品候選人可尋址的實際市場大不相同。我們對患有這些疾病的人數,以及那些有可能從我們的產品候選者的治療中受益的人的子集的估計,都是基於我們的信念和分析。這些估計來自各種來源,包括科學文獻、病人基金會或市場研究,可能被證明是不正確的。此外,新的研究可能改變我們所針對的疾病的估計發病率或流行率。病人的數目可能是
45
目錄
低於預期。同樣,我們的每個候選產品的潛在可尋址患者羣體可能是有限的,或者不能接受與我們的產品候選者進行治療,而且新患者可能變得越來越難以識別或訪問。如果我們的產品候選者的市場機會比我們估計的要小,我們可能無法實現我們的預期收入,這可能會妨礙我們的業務計劃,並對我們的業務和經營結果產生不利影響。
我們可能面臨巨大的競爭,這可能導致其他人在開發或商業化藥物之前或比我們更成功。
新藥的開發和商業化具有很強的競爭力。我們可能面臨現有產品候選人的潛在競爭,也可能面臨來自制藥和生物技術公司、學術機構、政府機構以及其他公共和私人研究機構今後可能尋求開發或商業化的任何其他產品候選人的競爭。
我們的競爭對手可能比我們更有優勢,因為他們擁有更大的規模、更多的資源和更多的機構經驗。特別是,這些公司在確保報銷、政府合同和與主要輿論領袖的關係、進行測試和臨牀試驗、獲得和維持對市場產品的監管批准和分銷關係以及銷售經批准的藥物方面有更多的經驗和專門知識。這些公司也比我們有更大的研究和營銷能力。如果我們不能與現有的和潛在的競爭對手進行有效的競爭,我們的業務和財務狀況可能會受到損害。
由於這些因素,我們的競爭對手可能在我們能夠獲得藥品的監管批准之前,這可能限制我們開發或商業化我們的產品候選產品的能力。我們的競爭對手也可能開發出比我們更安全、更有效、更廣泛接受或更便宜的療法,也可能比我們製造和銷售他們的藥物更成功。這些優勢可能會使我們的產品候選者過時或失去競爭力,然後我們才能收回這些候選產品的開發和商業化的成本。
製藥和生物技術行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們的競爭對手中。小型和早期的公司也可能被證明是重要的競爭對手,特別是通過與大公司和老牌公司的合作安排。這些第三方與我們競爭招聘和留住合格的科學、管理和商業人員,建立臨牀試驗場和臨牀試驗的主題註冊,以及獲取與我們的項目相輔相成或必要的技術。
我們可以探索可能永遠不可能實現的戰略合作,或者我們可能被要求將我們的產品候選人的開發和商業化的重要權利和控制權讓給任何未來的合作者。
隨着時間的推移,我們的業務策略包括獲得或許可額外的產品候選人,以治療高未滿足的醫療需求的疾病。因此,我們打算定期探索各種可能的戰略協作,以努力獲得更多的產品候選人或資源。這些戰略合作可以包括與大型戰略夥伴的夥伴關係,特別是在使用AT-001開發DPN治療方面。然而,目前我們無法預測這種戰略合作可能採取何種形式。在尋找合適的戰略合作者方面,我們可能面臨重大的競爭,戰略合作可能很複雜,談判和文件記錄也會很費時。我們可能無法在可接受的條件下或根本就戰略合作進行談判。我們無法預測何時,如果有的話,我們將加入任何戰略合作,因為建立這些合作的風險和不確定性是多方面的。
未來的合作可能會使我們面臨一些風險,包括:
· |
我們可能需要承擔大量業務、財政和管理資源的支出; |
46
目錄
· |
我們可能需要發行股票證券,這將削弱我們的股東對我們公司的百分比所有權; |
· |
我們可能需要承擔大量的實際或或有債務; |
· |
我們可能無法控制我們的戰略合作者用於產品候選人的開發或商業化的資源的數量和時間; |
· |
戰略合作者可能選擇適應症或設計臨牀試驗的方式可能不如我們這樣做成功; |
· |
戰略合作者可推遲臨牀試驗、提供資金不足、終止臨牀試驗或放棄產品候選品、重複或進行新的臨牀試驗或要求新版本的產品候選品進行臨牀試驗; |
· |
戰略合作者不得進一步開發戰略協作安排所產生的產品並將其商業化,也不得選擇停止研究和開發方案; |
· |
戰略合作者可能沒有為我們的產品候選人的營銷和分銷投入足夠的資源,從而限制了我們從這些產品中獲得的潛在收入; |
· |
我們和我們的戰略合作者之間可能會發生爭端,導致我們的產品候選人的研究、開發或商業化延遲或終止,或導致昂貴的訴訟或仲裁,從而轉移管理層的注意力和消耗資源; |
· |
戰略合作者可能遇到財政困難; |
· |
戰略合作者可能不適當地維護、執行或捍衞我們的知識產權,或使用我們的專有信息的方式可能危及或使我們的專有信息失效,或使我們面臨潛在的訴訟; |
· |
業務組合或戰略合作者業務戰略的重大變化可能對戰略協作者根據任何安排完成其義務的意願或能力產生不利影響; |
· |
戰略協作者可以決定與獨立開發或與包括我們的競爭對手在內的其他人合作開發的競爭產品候選人一起向前邁進; |
· |
戰略協作者可以終止或允許該安排過期,這將推遲開發,並可能增加開發我們的產品候選產品的成本。 |
即使任何產品候選人獲得市場認可,他們也可能無法獲得醫生、病人、第三方付款人或商業成功所需的醫學界其他人員的市場接受。
即使任何產品候選人獲得市場認可,他們可能無法獲得醫生,病人,第三方付款人和其他醫療團體的市場接受。如果這類產品的候選產品不能達到足夠的接受水平,我們可能不會產生巨大的藥品收入,也可能無法盈利。任何產品的市場接受程度,如果批准商業銷售,將取決於許多因素,包括但不限於:
· |
與替代療法和療法相比,使用方便和容易; |
47
目錄
· |
目標病人願意嘗試新療法,醫生願意開這些療法; |
· |
與替代療法和療法相比,療效和潛在優勢; |
· |
銷售和營銷工作的有效性; |
· |
我們與有耐心的社區的關係的力量; |
· |
與替代治療和治療有關的治療費用,包括任何類似的一般治療; |
· |
我們有能力以有競爭力的價格出售這種藥物; |
· |
營銷和分銷支持力度; |
· |
(B)是否有第三方的保險和適當的償還; |
· |
(B)任何副作用的發生率和嚴重程度;以及 |
· |
對藥物及其他藥物使用的任何限制。 |
我們的努力,教育醫生,病人,第三方付款人和其他在醫學界的利益,我們的產品候選人可能需要大量的資源,可能永遠不會成功。由於產品候選的複雜性和獨特性,此類工作可能需要比通常所需的資源更多的資源。由於我們預計產品候選產品的銷售,如果獲得批准,將在可預見的將來產生我們所有的收入,如果我們的產品候選人不能獲得市場的認可,就會損害我們的業務。
即使我們獲得了產品候選者的監管批准,他們仍將受到持續的監管監督。
即使我們為我們的產品候選人獲得監管批准,這類批准也將受到生產、標籤、包裝、存儲、廣告、促銷、取樣、記錄保存和提交安全和其他後市場信息的持續監管要求的制約。我們為我們的產品候選人獲得的任何監管許可也可能受到REMS的限制,對可能銷售該藥物的已批准用途的限制或批准條件,或包含可能昂貴的營銷後測試的要求,包括第四階段的試驗,以及監測藥物的質量、安全性和有效性的監督。這種監管要求可能因國家而異,取決於我們獲得監管批准的地點。
{Br}此外,藥品製造商及其設施還須支付使用費,並由林業發展局和其他管理當局進行持續審查和定期檢查,以確保遵守目前的良好製造做法或cGMP、要求和遵守在NDA或外國營銷應用程序中所作的承諾。如果我們或監管當局發現了以前未知的藥物問題,如意外的嚴重程度或頻度的不良事件,或藥物製造設施的問題,或如果監管當局不同意該藥物的推廣、銷售或標籤,監管當局可對該藥物、製造設施或我們施加限制,包括要求召回或要求從市場上召回或要求停止生產。
如果在產品候選人批准後,我們沒有遵守適用的監管要求,監管機構可以:
· |
(B)發出一封無名稱信件或警告信,聲稱我們違反了法律; |
48
目錄
· |
尋求強制令或處以行政、民事或刑事處罰或罰款; |
· |
暫停或撤銷監管審批; |
· |
暫停任何正在進行的臨牀試驗; |
· |
拒絕批准我們或我們的合作伙伴提交的待定的NDA或類似的外國營銷申請或其任何補充; |
· |
限制藥品的銷售或製造; |
· |
(B)扣押或扣留毒品或以其他方式要求將該藥物撤出市場; |
· |
拒絕允許產品候選品的進出口;或 |
· |
拒絕允許我們簽訂供應合同,包括政府合同。 |
此外,食品和藥物管理局嚴格管制可能對藥品進行宣傳的要求。特別是,一個產品可能不會被推廣到未經FDA批准的用途,正如該產品的批准標籤所反映的那樣。fda和其他機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律和法規,如果發現一家公司不適當地推廣標籤外用途,可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰。
任何政府對違法指控的調查都可能要求我們花費大量的時間和資源來作出反應,並可能引起負面的宣傳。上述任何事件或處罰的發生都可能妨礙我們將產品候選產品商業化的能力,並損害我們的業務、財務狀況、經營結果和前景。
FDA和其他監管機構的政策可能會改變,政府可能會頒佈更多的法規,以防止、限制或延遲對產品候選產品的審批。如果我們不能保持對“保健法”的遵守,我們可能失去任何可能獲得的營銷批准,也可能無法實現或維持盈利,這將對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果產生不利影響。
此外,無論是在美國還是在國外,我們都無法預測未來立法或行政或行政行動可能產生的政府管制的可能性、性質或程度。例如,特朗普政府的某些政策可能會影響我們的商業和產業。也就是説,特朗普政府已經採取了多項行政行動,包括髮布多項行政命令,這些行動可能會給FDA的日常監管和監督活動帶來重大負擔,或在其他方面造成重大延誤,例如通過規則制定、發佈指導以及審查和批准營銷應用程序來執行法規。很難預測這些行政行動,包括行政命令將如何執行,以及它們將在多大程度上影響FDA行使其管理權力的能力。如果這些執行行動限制了林業發展局在正常過程中參與監督和執行活動的能力,我們的業務可能受到不利影響。
如果我們無法建立銷售和營銷能力,或與第三方簽訂銷售和銷售我們的產品候選人的協議,如果這些產品獲得批准,我們可能無法成功地將它們商業化。
要成功地將我們的開發項目可能產生的任何產品候選產品商業化,我們將需要建立我們的銷售和營銷能力,無論是我們自己還是與其他人。建立和發展我們自己的商業團隊或建立一支合同銷售隊伍來推銷我們可能開發的任何產品將是昂貴和耗時的,並可能推遲任何藥物的上市。此外,我們不能確定我們能否成功地發展這一能力。我們可能會尋求與其他人進行合作。
49
目錄
實體利用其既定的營銷和分銷能力,但我們可能無法在優惠的條件下籤訂這樣的協議,如果有的話。如果任何目前或未來的合作者不投入足夠的資源使我們的產品候選產品商業化,或者我們無法獨自開發必要的能力,我們可能無法創造足夠的收入來維持我們的業務。我們與目前擁有廣泛、經驗豐富和資金充足的營銷和銷售業務的許多公司競爭,以招聘、僱用、培訓和留住營銷和銷售人員。如果我們尋求第三方協助我們的產品候選人的銷售和營銷努力,我們也可能面臨競爭。沒有內部團隊或第三方的支持來履行市場和銷售職能,我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
即使我們從FDA獲得並保持對我們產品候選人的批准,我們也可能永遠得不到美國以外的批准,這將限制我們的市場機會。
食品和藥物管理局批准在美國的產品候選人並不能確保其他國家或管轄區的管理當局批准這類產品候選人,而由一個外國管理當局的批准並不能確保得到其他國家的管理當局或林業發展局的批准。我們的產品候選人在美國以外的銷售將受到外國監管要求的臨牀試驗和營銷批准。即使FDA批准了一種產品候選產品的營銷許可,類似的外國監管機構也必須批准該產品候選產品在這些國家的生產和營銷。批准程序因司法管轄區而異,可能涉及與美國不同、比美國更繁重的要求和行政審查期,包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗。在美國以外的許多國家,產品候選人必須經過批准才能在該國銷售。在某些情況下,我們打算向任何產品候選人收取的價格,如果獲得批准,也須經批准。如果我們選擇在那裏提交營銷授權申請,根據歐洲藥品管理局(EuropeanMedicines Agency)或EMA的意見,獲得歐盟委員會(European Commission)對我們產品候選人的批准,將是一個漫長而昂貴的過程。即使產品候選產品獲得批准,EMA也可能限制藥品銷售的適應症,在藥品標籤上要求廣泛的警告,或者需要昂貴和耗時的額外臨牀試驗或報告作為批准條件。獲得外國監管機構的批准和遵守外國監管要求可能導致重大延誤。, 我們面臨的困難和成本,可能會延誤或阻止我們的產品候選人在某些國家的引進。
此外,在一個國家進行的臨牀試驗可能不為其他國家的管理當局所接受。此外,我們的產品候選產品的監管審批可能會被撤銷。如果我們不遵守適用的監管要求,我們的目標市場將被削弱,我們充分發揮產品候選者的市場潛力的能力將受到損害,我們的業務、財務狀況、經營結果和前景也會受到損害。
如果我們將產品候選產品商業化到美國以外,與國際業務相關的各種風險可能會損害我們的業務。
我們打算尋求批准,向美國以外的市場推銷我們的產品候選人,並可能這樣做,為未來的產品候選人。如果我們在美國境外銷售批准的產品,我們預計我們將面臨更多的商業化風險,包括:
· |
外國對批准療法的不同監管要求; |
· |
減少對知識產權的保護; |
· |
關税、貿易壁壘和監管要求的意外變化; |
· |
經濟疲軟,包括通貨膨脹,或政治不穩定,特別是外國經濟和市場; |
· |
在國外居住或旅行的僱員遵守税收、就業、移民和勞動法的規定; |
50
目錄
· |
(B)外匯波動,可能導致業務費用增加和收入減少,以及在另一國家經商的其他義務; |
· |
外國償還、定價和保險制度; |
· |
在勞工動亂比美國更普遍的國家,勞動力的不確定性; |
· |
由於影響國外原材料供應或製造能力的任何事件造成的生產短缺;以及 |
· |
由於地緣政治行動,包括戰爭和恐怖主義或包括地震、颱風、洪水和火災在內的自然災害而造成的商業中斷。 |
我們在這些領域沒有經驗。此外,我們還需要遵守許多個別國家規定的複雜的管理、税收、勞工和其他法律要求。許多生物製藥公司發現,在國外推銷其產品的過程具有挑戰性。
針對我們的產品責任訴訟可能導致我們承擔重大責任,並可能限制我們開發的任何產品候選產品的商業化。
我們面臨與臨牀試驗中的產品候選人測試有關的產品責任暴露的固有風險,如果我們將可能開發的任何產品候選產品商業化,則可能面臨更大的風險。如果我們不能成功地為任何這類產品候選人造成傷害的説法辯護,我們可能會承擔很大的責任。無論優點或最終結果如何,賠償責任要求都可能導致:
· |
減少對我們可能開發的任何產品的需求; |
· |
收入損失; |
· |
(B)給予試驗參與者或病人大量金錢獎勵; |
· |
為相關訴訟辯護的大量時間和費用; |
· |
退出臨牀試驗參與者; |
· |
保險費用增加; |
· |
無法將我們可能開發的任何產品候選產品商業化;以及 |
· |
損害了我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注。 |
任何這樣的結果都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。
我們的保險單可能不夠,有可能使我們面臨無法彌補的風險。
雖然我們維持產品責任保險,但這種保險可能不足以支付我們可能承擔的所有責任。我們預計,我們將需要增加我們的保險範圍,每次我們開始臨牀試驗,如果我們成功商業化任何產品的候選。保險的可得性、承保條件和定價仍因市場條件而異。我們努力為我們確定的可保風險爭取適當的保險範圍;然而,我們可能無法正確地預測或量化可保風險,我們可能無法獲得適當的保險範圍,而保險人可能不會作出反應,因為我們打算承保可能發生的可保事件。
51
目錄
發生。我們觀察到,與傳統公司保險幾乎所有領域有關的保險市場情況迅速變化。這些條件導致了較高的保險費、較高的保單免賠額和較低的保險限額。對於某些風險,由於成本或可用性的原因,我們可能沒有或維持保險範圍。
與監管合規相關的風險
我們與客户、醫生和第三方付款人的關係直接或間接地受制於聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法、健康信息隱私權和安全法以及其他醫療法律和法規。如果我們不能遵守或沒有完全遵守這些法律,我們將面臨重大的懲罰。
美國和其他地方的醫療保健提供者、醫生和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得營銷許可的任何產品候選人方面發揮主要作用。我們目前和未來與醫療專業人員、首席調查人員、顧問、客户和第三方付款人達成的協議要求我們遵守各種聯邦和州欺詐和濫用法律以及其他醫療法律,包括但不限於聯邦反Kickback法規、聯邦民事和刑事虛假索賠法以及通常被稱為醫生支付陽光法和條例的法律。有關我們可能需要遵守的醫療保健法律和法規的更多信息,請參閲“商業-政府法規和產品批准”
確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律和條例將可能是昂貴的。政府當局可能會得出結論,我們的商業慣例可能不符合現行或今後涉及適用的欺詐和濫用的法規、條例或判例法或其他醫療保健法律和條例。如果發現我們的業務違反了任何這些法律或可能適用於我們的任何其他政府條例,我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、扣押、監禁、被排除在政府資助的醫療項目(如醫療保險和醫療補助)之外,如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束,以解決關於不遵守這些法律的指控、合同損害、名譽損害以及削減或重組我們的業務的話。
如果我們希望與之做生意的醫生或其他提供者或實體被發現不遵守適用的法律,他們可能會受到刑事、民事或行政制裁,包括被排除在政府資助的醫療項目之外。即使以我們的利益解決,與醫療法律法規有關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們承擔大量費用,並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外,還可以公開宣佈聽訊、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的,可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。這類訴訟或訴訟可大大增加我們的經營損失,並減少可用於發展、製造、銷售、銷售或分銷活動的資源。由於與適用的醫療保健法律和條例有關的訴訟或其他訴訟的啟動和繼續而產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
可能無法為我們的產品候選人提供承保範圍和足夠的補償,這可能使我們很難在獲得批准的情況下獲得有利可圖的銷售。
市場接受和銷售我們商業化的任何產品,如果獲得批准,部分將取決於第三方支付者(包括政府衞生行政部門、管理醫療機構和其他私人健康保險公司)對這些藥品和相關治療的補償程度。第三方支付者決定他們將支付哪種療法,並確定報銷水平。雖然在美國沒有統一的保險和報銷政策,但第三方支付者在制定自己的保險和報銷政策時往往依賴於醫療保險的保險政策和支付限制。但是,對於我們開發的任何產品候選產品的覆蓋範圍和補償金額的決定,都將在付款人的基礎上作出。因此,一名付款人決心為一種藥物提供保險,並不能保證其他付款人也會為該藥物提供保險和適當的補償。另外,第三方
52
目錄
Payor決定為治療提供保險並不意味着將批准適當的償還率。每個付款人決定是否提供治療的保險,它將支付給製造商的治療金額,以及它的配方的哪一層將被放置。受款人的藥物清單上的位置,或處方,通常決定了病人為了獲得治療所需的共同支付,並能對病人和醫生採用這種療法產生強烈的影響。因病情而接受處方治療的患者和提供此類服務的提供者通常依賴第三方支付者來償還全部或部分相關的醫療費用。病人不太可能使用我們的產品,除非提供保險,並且償還費用足以支付我們產品成本的很大一部分。
第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。我們不能肯定我們商業化的任何藥物都能得到保險和補償,如果可以得到補償,償還的數額將是多少。不充分的覆蓋率和報銷可能會影響任何藥品的需求,或價格,任何藥物,我們獲得營銷批准。如果沒有覆蓋範圍和足夠的補償,或者只能在有限的水平上提供,我們可能無法成功地將我們開發的任何產品的候選產品商業化。
醫療立法改革措施可能對我們的業務和經營成果產生負面影響。
在美國和一些外國司法管轄區,已經並將繼續對醫療保健系統進行若干立法和管理方面的修改和擬議的改革,這些變化可能會阻止或推遲對產品候選人的市場批准,限制或規範批准後的活動,並影響我們銷售任何獲得市場營銷批准的產品候選人的能力。特別是,在美國聯邦和州一級,已經並繼續有許多旨在降低醫療費用和提高醫療質量的舉措。例如,2003年的“醫療保健處方藥、改進和現代化法案”(MMA)改變了醫療保險涵蓋和支付藥品的方式。這項立法擴大了老年人購買藥品的醫療保險範圍,並採用了一種新的報銷方法,其依據是醫生給藥藥品的平均銷售價格。此外,這項立法規定了限制任何治療類藥物數量的權力。降低成本的倡議和這項立法的其他規定可能會降低我們獲得的任何批准產品的覆蓋面和價格。雖然MMA只適用於醫療保險受益人的藥物福利,但私人支付者在制定自己的報銷標準時往往遵循醫療保險的保險政策和付款限制。因此,由MMA引起的任何償還減少都可能導致私人付款人的付款減少。
{Br}此外,2010年3月通過了經2010年“保健與教育和解法”修訂的2010年“病人保護和平價醫療法案”,或統稱“PPACA”,這大大改變了美國政府和私人支付者資助醫療保健的方式。“PPACA”的一些規定尚未得到充分執行,而某些條款則受到司法和國會的挑戰,以及特朗普政府最近為廢除或取代“PPACA”的某些方面所作的努力。例如,“税法”中有一項規定,從2019年1月1日起,廢除了由ppaca對某些未能在一年全部或部分時間內維持合格醫療保險的個人實施的基於税收的共同責任支付,這通常被稱為“個人授權”。此外,2018年1月22日,特朗普總統簽署了一項關於2018年財政年度撥款的持續決議,該決議推遲了某些ppaa規定的費用的實施,包括對某些高成本僱主贊助的保險計劃徵收所謂的“凱迪拉克”税,根據市場份額對某些醫療保險供應商徵收年費,以及對非豁免醫療設備徵收醫療設備消費税。此外,2018年兩黨預算法案,或BBA,除其他外,修正了PPACA,從2019年1月1日起生效,以縮小大多數醫療保險藥物計劃的覆蓋面差距,通常被稱為“甜甜圈洞”。2018年7月,CMS發佈了一項最後規則,允許在PPACA調整方案下向某些PPACA-合格的健康計劃和健康保險發放機構-進一步收取和支付款項,以迴應聯邦地方法院就CMS用於確定這種風險調整方法的訴訟結果。2018年12月14日, 德克薩斯州北部地區的一名美國地區法院法官或德克薩斯州地區法院法官裁定,個人授權是PPACA的一個關鍵和不可缺少的特點,因此,由於它作為税法的一部分被廢除,PPACA的其餘條款也是無效的。雖然得克薩斯州地區法院法官、特朗普政府和CMS表示,這一裁決不會立即生效,但目前尚不清楚這一裁決、隨後的上訴以及其他廢除和取代PPACA的努力將如何影響PPACA。國會
53
目錄
可考慮制定更多的立法,以廢除或廢除和取代“PPACA”的其他內容。我們繼續評估PPACA及其可能的廢除和替換對我們業務的影響。
自“PPACA”頒佈以來,還提出並通過了其他立法改革。這些變化包括根據2013年開始的“2011年預算控制法”,每個財政年度向醫療保健服務提供者支付的總金額減少2%,並由於隨後對該法規的立法修正,包括“聯邦醫療管理局”,除非國會採取進一步行動,否則該法案將一直有效到2027年。除其他事項外,2012年的“美國納税人救濟法”進一步減少了對包括醫院和癌症治療中心在內的幾家醫療機構的醫療保險付款,並將政府收回對提供者的多付款項的時效期限從三年延長到五年。
可能影響我們業務的其他變化包括擴大新的項目,例如根據2015年的“醫療保險准入和芯片重新授權法案”為醫生支付醫療保健服務,該法案將於2019年全面實施。目前尚不清楚醫療保險質量支付計劃的實施將如何影響整個醫生的報銷。
此外,在美國,政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查,這導致了幾次國會調查,並提出並頒佈了聯邦和州立法,除其他外,旨在提高藥品定價的透明度,在政府付費方案下降低處方藥的成本,並審查定價與製造商病人方案之間的關係。雖然其中一些擬議措施需要通過額外立法獲得批准才能生效,但美國國會和特朗普政府已表示,它們將繼續尋求新的立法和/或行政措施,以控制藥品成本。我們預計,美國今後將採取更多的聯邦醫療改革措施,其中任何一項措施都可能限制美國聯邦政府支付醫療產品和服務的金額,這可能導致對我們目前或未來任何產品候選人的需求減少,或增加定價壓力。我們無法預測政府監管的可能性、性質或程度,這可能是由於將來在美國或任何其他司法管轄區的立法或行政行動而產生的。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有或新的要求或政策的變化,或者如果我們或這些第三方無法保持法規的遵從性,我們目前或未來可能開發的任何產品候選人可能會失去任何可能已經獲得的監管批准,我們可能無法實現或維持盈利。
此外,2018年5月30日,“Trikett Wendler”、Frank Mongiello、Jordan McLinn和Matthew Bellina 2017年“審判權法”或“審判權法”簽署成為法律。該法律,除其他外,為某些病人提供了一個聯邦框架,使他們能夠獲得某些已完成第一階段臨牀試驗並正在接受FDA批准的調查的新藥產品。在某些情況下,符合條件的病人可以尋求治療,而無需參加臨牀試驗,也無需獲得FDA擴大准入計劃的批准。由於“試用權法”,製藥製造商沒有義務向符合條件的病人提供其藥品。
我們預計,今後可能採取的這些和其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋範圍標準,並對我們獲得的任何批准藥物的價格造成額外的下行壓力,這可能會對我們對產品候選人的需求產生不利影響。任何從醫療保險或其他政府項目中償還費用的減少都可能導致私人支付者的付款減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會使我們無法創造收入、獲得利潤或使我們的產品商業化。有關醫療改革的更多信息,請參見“企業-政府法規和產品批准”
與我們依賴第三方有關的風險
我們打算依靠第三方為我們的候選產品生產臨牀和商業用品。
我們不擁有或經營用於藥品生產、儲存和分銷或測試的設施。我們依賴第三方來製造我們目前和未來產品的臨牀用品。這個
54
目錄
我們的合同製造商用於生產我們的產品候選產品的設施必須得到FDA的批准,在我們向FDA提交我們的NDA後將進行檢查。我們不控制生產過程,完全依賴於我們的合同製造夥伴,以符合cGMP要求,生產活性藥物物質和成品。如果我們的合同製造商不能成功地生產符合我們的規格和嚴格的FDA或其他方面的監管要求的材料,我們將無法確保和/或保持對我們的產品候選產品的監管批准。此外,我們沒有控制我們的合同製造商的能力,以保持充分的質量控制,質量保證和合格的人員。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些設備用於生產我們的產品候選產品,或者如果它在將來撤回任何此類批准,我們可能需要找到替代的製造設施,這將極大地影響我們開發、獲得監管批准或銷售我們的產品候選產品的能力,如果批准的話。任何由於需要替換第三方製造商而導致正在進行的臨牀試驗的產品候選產品或其原材料部件的供應方面的任何重大延遲,都會大大推遲完成我們的臨牀試驗、產品測試和對我們的產品候選產品的潛在監管審批。
我們還打算依靠第三方製造商向我們提供足夠數量的產品候選產品,如果獲得批准,將用於商業化。我們尚未就藥品或藥品的商業數量達成商業供應協議。如果我們不能滿足市場對任何核準產品的需求,就會對我們的創收能力產生負面影響,損害我們的聲譽,並可能對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
此外,我們對第三方製造商的依賴會帶來風險,如果我們自己製造產品的話,我們將不會受到這些風險的影響,包括:
· |
不能始終如一地滿足我們的產品規格和質量要求; |
· |
延遲或無法採購或擴大足夠的製造能力; |
· |
與製造業規模擴大有關的問題; |
· |
擴大規模所需的新設備和設施的費用和驗證; |
· |
我們的第三方製造商可能無法適當地執行我們的製造程序和其他後勤支持要求; |
· |
我們的第三方製造商可能不遵守cgmp要求和fda或其他類似監管機構的其他檢查; |
· |
我們無法以商業上合理的條件與第三方談判製造協議(如果有的話); |
· |
違反、終止或不延長與第三方的製造協議,其方式或時間對我們造成代價或損害; |
· |
藥物成分依賴單一來源; |
· |
目前從單一或單一來源供應商購買的零部件缺乏合格的備用供應商; |
· |
我們的第三方製造商可能不會為我們的產品候選人投入足夠的資源; |
· |
我們可能不擁有或可能必須分享我們的第三方製造商在生產過程中為我們的產品候選者所作的任何改進的知識產權; |
55
目錄
· |
我們的第三方製造商或供應商的業務可能因與我們的業務或業務無關的條件而中斷,包括製造商或供應商的破產;以及 |
· |
我們無法控制的載波中斷或成本增加。 |
此外,如果我們與第三方進行戰略合作,以便使我們目前或任何未來的產品候選人商業化,我們將無法控制他們用於這些努力的時間或資源。如果任何戰略合作者不為我們的產品候選人的營銷和分銷投入足夠的資源,就可能限制我們的潛在收入。
這些事件中的任何一個都可能導致臨牀試驗延遲或無法獲得監管批准,或者影響我們成功地將當前或未來的產品候選產品商業化的能力。其中一些事件可能是FDA採取行動的基礎,包括禁制令、召回請求、扣押或全部或部分停產。
我們的業務涉及有害材料的使用,我們和我們的第三方製造商和供應商必須遵守環境、衞生和安全法規,這些法律和法規可能很昂貴,並限制我們的業務,或中斷我們的業務。
我們的研究和開發活動以及第三方製造商和供應商的活動涉及危險材料的產生、儲存、使用和處置,包括我們的產品候選成分和其他危險化合物和廢物。除其他事項外,我們和我們的製造商和供應商均須遵守環境、健康和安全方面的法律和條例,以管理這些危險材料和廢物的使用、製造、產生、儲存、處理、運輸、排放和處置,以及工人的健康和安全。在某些情況下,這些危險材料和因使用而產生的各種廢物儲存在我們和我們製造商的設施中,等待其使用和處置。我們無法消除污染或傷害的風險,這可能導致我們的商業化努力、研究與發展努力和商業運作中斷,損害以及根據適用的環境、健康和安全法律和條例進行的重大清理費用和責任。我們也不能保證我們的第三方製造商在處理和處置這些材料和廢物時所採用的安全程序一般符合這些法律和條例規定的標準。我們可能要對任何可能超出我們資源的損害、費用或責任承擔責任,州或聯邦或其他適用當局可能限制我們對某些材料的使用和/或中斷我們的業務活動。此外,環境、健康和安全法律和條例十分複雜,經常發生變化,而且趨於更加嚴格。我們無法預測這種變化的影響,也無法確定我們今後的遵守情況。如果不遵守這些環境、衞生和安全法規,可能會被處以鉅額罰款。, 處罰或其他制裁。我們目前不投保危險廢物保險。
我們依靠第三方來進行、監督和監測我們的臨牀前研究和臨牀試驗,如果這些第三方的表現不令人滿意,可能會損害我們的業務。
我們目前沒有能力獨立進行任何臨牀試驗。我們打算倚賴CRO和臨牀試驗地點,以確保我們的臨牀前研究和臨牀試驗能妥善和及時地進行,而我們預期對這些研究和臨牀試驗的實際表現的影響有限。我們依靠CRO來監測和管理我們的臨牀項目的數據,以及未來臨牀前研究的執行情況。我們期望只控制CRO活動的某些方面。然而,我們將負責確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都按照適用的議定書、法律、規章和科學標準進行,而我們對CRO的依賴並不免除我們的監管責任。
我們和我們的CRO必須遵守良好的實驗室慣例,即GLPs和GCPs,這是由FDA和類似的外國監管機構以國際會議協調準則的形式為我們臨牀前和臨牀開發中的任何產品候選人實施的條例和指南。監管當局通過定期檢查試驗發起人、主要調查人員和臨牀試驗場所來執行GCP。雖然我們依賴cro進行符合gcp要求的臨牀試驗,但我們仍然有責任確保我們的glp臨牀前研究和臨牀試驗都是按照its進行的。
56
目錄
調查計劃和規程以及適用的法律法規。如果我們或我們的CRO不遵守GCPs,在我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被認為是不可靠的,FDA或類似的外國監管機構可能要求我們在批准我們的營銷申請之前進行更多的臨牀試驗。因此,如果我們的CRO不遵守這些規定或沒有招募足夠數量的受試者,我們可能被要求重複臨牀試驗,這將推遲監管審批過程。
我們依靠第三方進行臨牀試驗,將導致對通過臨牀試驗開發的數據的管理的直接控制不如完全依靠我們自己的工作人員。與CRO和其他第三方溝通可能具有挑戰性,可能導致錯誤以及協調活動方面的困難。這些當事方可能有人員配置困難,未能履行合同義務,遇到遵守規章的問題,或在優先事項方面發生變化,或在財務上陷入困境。
這些因素可能會對第三方進行臨牀試驗的意願或能力產生不利影響,並可能使我們承受超出我們控制範圍的意外費用增加。如果我們的CRO未能成功地履行其合同職責或義務,未能遵守預期的最後期限,或未能遵守監管要求,或由於不遵守我們的臨牀協議或監管要求或由於任何其他原因而無法獲得臨牀數據的質量或準確性,我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止,我們可能無法為我們開發的任何產品獲得監管批准或成功商業化。因此,我們的財務業績和我們開發的任何產品的商業前景都會受到損害,我們的成本可能會增加,我們產生收入的能力可能會被推遲。雖然我們將就他們的活動達成協議,但我們的CRO將不是我們的僱員,我們也不會控制他們是否將足夠的時間和資源用於我們未來的臨牀和臨牀前項目。這些CRO還可能與其他商業實體有關係,包括我們的競爭對手,他們也可能為他們進行臨牀試驗,或其他可能損害我們業務的藥物開發活動。我們面臨着CRO可能未經授權披露或盜用我們的知識產權的風險,這可能會減少我們的商業祕密保護,並允許我們的潛在競爭對手獲取和利用我們的專有技術。
如果我們與這些CRO中的任何一個終止關係,我們可能無法與其他CRO達成協議,或以商業上合理的條件這樣做。轉換或添加額外的CRO需要大量的成本,需要管理時間和重點。此外,有一個自然過渡時期,一個新的CRO開始工作。因此,延遲會發生,這會對我們實現理想的臨牀發展時間表的能力產生負面影響。雖然我們打算認真管理我們與CRO的關係,但無法保證我們今後不會遇到挑戰或延誤,也無法保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生負面影響。
此外,我們臨牀試驗的主要調查人員可不時擔任我們的科學顧問或顧問,並獲得與這些服務有關的補償。在某些情況下,我們可能需要向FDA報告其中一些關係。FDA可能會得出結論,我們和主要調查人員之間的財務關係造成了利益衝突,或者影響了對試驗的解釋。因此,FDA可能會質疑在適用的臨牀試驗現場生成的數據的完整性,而臨牀試驗本身的效用可能會受到損害。這可能導致FDA延遲批准或拒絕我們的營銷申請,最終可能導致拒絕我們的產品候選產品的營銷批准。
與我們的知識產權有關的風險
知識產權許可對我們的業務至關重要,涉及複雜的法律、商業和科學問題。如果我們違反了與哥倫比亞大學的許可協議,或者任何其他協議,根據這些協議,我們獲得或將獲得我們產品候選人的知識產權,我們就可能失去繼續開發相關產品並將其商業化的能力。
知識產權的許可對我們的業務以及我們目前和未來的產品候選者至關重要,我們希望今後能達成更多的此類協議。特別是,我們目前的產品候選人AT-001、AT-003和AT-007取決於我們與紐約市哥倫比亞大學或哥倫比亞大學董事會達成的許可協議。根據許可證協議
57
目錄
哥倫比亞大學,或稱2016年哥倫比亞協議,哥倫比亞大學授予我們兩個重要專利家族的獨家許可,以及哥倫比亞大學擁有的某些專門技術的非專有許可,用於開發、製造或商業化某些化合物,包括AT-001、AT-003和AT-007,用於診斷和治療人類和動物疾病和疾病。許可授予是世界性的,但包括AT-001和AT-003的專利家族除外。包括AT-001和AT-003在內的專利家族的許可授予不包括在中國、臺灣、香港和澳門的專利權,哥倫比亞大學專門向第三方授權。我們不能阻止哥倫比亞大學的第三方持牌人在中國、臺灣、香港和澳門開發、製造或商業化某些化合物,包括AT-001和AT-003,但不包括AT-007,我們也不能在這些國家開發、製造或商業化AT-001或AT-003,這可能對我們的業務產生負面影響。
此外,我們無權控制涉及我們根據2016年“哥倫比亞協議”許可的技術的專利和專利申請的準備、提交、起訴和維護。因此,我們不能始終肯定這些專利和專利申請是否會以符合我們業務最大利益的方式準備、提交、起訴和維持。雖然我們有權在起訴過程中考慮我們的意見,但如果哥倫比亞大學未能起訴和維持這些專利,或由於其對起訴活動的控制而喪失對這些專利或專利申請的權利,我們所獲得許可的權利可能會被減少或取消,我們開發和商業化任何屬於此類許可權利主題的產品候選人的權利可能會受到不利影響。
如果我們未能在任何物質方面履行我們根據2016年“哥倫比亞協定”所承擔的義務,並且未能及時糾正這種違反行為,那麼哥倫比亞大學就可能終止2016年“哥倫比亞協議”。如果2016年“哥倫比亞協議”終止,我們失去了2016年“哥倫比亞協議”下的知識產權,這可能導致我們的產品開發和AT-001、AT-003和AT-007的任何商業化努力完全終止。雖然我們期望行使我們可以利用的所有權利和補救辦法,包括尋求補救我們的任何違反行為,並以其他方式設法維護我們根據2016年“哥倫比亞協定”所享有的權利,但我們可能無法以可接受的代價或根本不及時地這樣做。
此外,我們今後訂立的許可協議可能不會提供在所有有關使用領域和在我們可能希望開發或使我們的技術和產品商業化的所有領土上使用知識產權和技術的專有權利。因此,我們可能無法阻止競爭對手在我們所有許可證所包括的地區開發和商業化有競爭力的產品。
如果我們不能為我們的產品候選人和技術獲得和維持專利保護,或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛或不健全,我們的競爭對手可以開發和商業化類似或相同的產品和技術,我們成功地將我們的產品候選人和技術商業化的能力可能會受到不利的影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們能否在美國和其他國家獲得和保持對我們的產品和技術的專利保護。我們和我們的許可人已經並打算尋求保護我們的專利地位,在美國和國外提交與我們的產品候選人和對我們的業務很重要的技術有關的專利申請。
生物技術和製藥公司的專利地位普遍高度不確定,涉及複雜的法律和事實問題,近年來一直是許多訴訟的主題。因此,我國專利權的簽發、範圍、效力、可執行性和商業價值等方面都存在很大的不確定性。我們的待決和未來專利申請可能不會導致專利的頒發,以保護我們的技術或產品候選人,或有效地阻止其他人商業化競爭技術和產品候選產品。由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後一段時間內是保密的,有些申請在發佈之前一直是保密的,因此我們不能肯定我們或我們的許可人是第一個就產品候選的任何特定方面提出專利申請的人。此外,如果第三方提出了這種專利申請,在美國的干涉程序可以由第三方發起,也可以由美國專利和商標局或USPTO本身發起,以確定誰是第一個發明我們申請專利要求所涵蓋的任何標的物的人。
58
目錄
專利起訴過程昂貴、耗時和複雜,我們可能無法以合理的費用或及時的方式提交、起訴、維持、執行或許可所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前,無法確定我們的研究和開發成果的可專利方面。
我們或我們的許可人沒有追求或維持,將來也不可能追求或維持我們的產品候選人在每一個國家或地區的專利保護,如果我們可以在那裏銷售我們的產品,如果獲得批准的話。此外,一些外國的法律並沒有像美國的聯邦和州法律那樣保護知識產權。因此,我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家侵犯我們的專利,也無法銷售或進口侵犯我們在美國或其他管轄區的專利的產品。
此外,專利申請中所要求的範圍在專利發佈之前可以大大縮小,其範圍可在簽發後重新解釋。即使我們許可或擁有的專利申請是作為專利簽發的,它們也不能以一種形式發出,為我們提供任何有意義的保護,防止競爭對手或其他第三方與我們競爭,或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。我們的競爭對手或其他第三方可以通過以非侵權的方式開發類似的或替代的產品來規避我們的專利。
專利的簽發對其發明權、範圍、有效性或可執行性沒有定論,我們的專利可以在美國和國外的法院或專利局提出質疑。這種挑戰可能導致專利權利喪失排他性或專利主張被縮小、失效或無法執行,這可能限制我們阻止他人使用或使類似或相同的技術和產品商業化的能力,或限制對我們的技術和產品候選人進行專利保護的期限。鑑於新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間,保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此,我們的知識產權可能不會賦予我們足夠的權利,排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
此外,我們擁有和持有許可的專利可能受到一個或多個第三方的權利保留。例如,這項導致我們擁有和授權的專利權和技術的研究部分是由美國政府資助的。因此,政府可能對這類專利權和技術擁有某些權利或進軍權。當在政府資助下開發新技術時,政府通常在任何由此產生的專利中獲得某些權利,包括授權政府將發明用於非商業目的的非專有許可。這些權利可能允許政府向第三方披露我們的機密信息,並行使使用或允許第三方使用我們許可的技術的進行權。如果政府決定採取行動是必要的,因為我們無法實現政府資助的技術的實際應用,因為採取行動來緩解健康或安全需要,滿足聯邦法規的要求,或優先考慮美國工業,政府就可以行使其進軍權。此外,我們在這類發明方面的權利在美國製造此類發明的產品時可能受到某些要求的限制。政府對這些權利的任何行使都可能損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景。
獲得和維護我們的專利權取決於遵守政府專利機構規定的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求,如果不遵守這些要求,我們的專利保護可能會減少或消除。
{Br}在專利申請過程中,USPTO和各種外國政府專利機構要求遵守若干程序、單據、費用支付和其他類似規定。此外,關於專利和/或專利申請的定期維持費、續期費、年金費和其他各種政府費用,必須在我們擁有和獲得許可的專利和(或)申請以及我們今後可能擁有或許可的任何專利權期間,向美國專利貿易組織和美國以外的各種政府專利機構支付。我們依靠我們的服務提供商或許可方支付這些費用。美國專利貿易組織和各種非美國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守若干程序、文件、費用支付和其他類似規定。我們聘請信譽卓著的律師行及其他專業人士協助我們遵守這些規定,而我們亦倚賴我們的特許人採取所需的行動,以符合以下各項規定:
59
目錄
尊重我們獲得許可的知識產權。可能導致專利或專利申請放棄或失效的不遵守事件包括但不限於未在規定時限內對官方行動作出反應、不支付費用以及未適當地使正式文件合法化和提交正式文件。如果我們或我們的許可人未能保持涉及我們產品或技術的專利和專利申請,我們可能無法阻止競爭對手銷售與我們的產品候選人相同或類似的產品,這將對我們的業務產生不利影響。在許多情況下,疏忽的過失可以通過支付遲交的費用或根據適用的規則以其他方式加以糾正。然而,在有些情況下,不遵守規定可能導致專利或專利申請的放棄或失效,導致相關管轄範圍內專利權的部分或完全喪失。在這種情況下,潛在的競爭對手可能會進入市場,這種情況可能會損害我們的業務。
此外,如果我們不能申請適用的專利展期或調整,我們將有一個更有限的時間,我們可以強制執行我們的專利權。此外,如果我們負責專利起訴和維護我們的專利權利,上述任何一項都可能使我們對適用的專利所有者承擔責任。
專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在產品候選人中的競爭地位。
鑑於產品候選產品(如AT-001、AT-003和AT-007)的開發、測試和監管審查所需的時間,保護這些候選人的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。我們期望在美國尋求專利條款的延長,如果可以的話,在我們已經或將要獲得專利權利的其他國家。在美國,1984年的“藥品價格競爭和專利期限恢復法”允許專利期限延長五年,超過專利的正常有效期;但該專利自藥物批准之日起超過14年不得強制執行,僅限於經批准的指示(或延長期內核準的任何其他跡象)。此外,每一核準產品只能延長一項專利,只有涉及已批准產品的索賠、使用方法或製造方法才可延期。然而,適用當局,包括美國的FDA和USPTO,以及其他國家的任何同等的監管機構,可能不同意我們對是否可獲得此類延長的評估,並可能拒絕給予我們的專利延期,或給予比我們所要求的更有限的延期。如果出現這種情況,我們的競爭對手可能能夠利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資,參考我們的臨牀和臨牀前數據,並比其他情況下更早地推出他們的藥物。
第三方可以提起訴訟,聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他們的知識產權,其結果將是不確定的,並可能對我們企業的成功產生負面影響。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們的能力和其他人的能力,我們可以與他們合作開發、製造、銷售和銷售我們目前和未來的產品候選產品,並使用我們的專有技術,而不侵犯、盜用或以其他方式侵犯第三方的所有權和知識產權。生物技術和製藥業的特點是就專利和其他知識產權進行廣泛而複雜的訴訟。今後,我們可能會成為針對我們目前和未來任何產品候選人和技術的知識產權訴訟或訴訟的一方或受到威脅的一方,包括幹擾程序、授予後審查和在USPTO面前的各方間審查。第三方可以根據未來可能授予的現有專利或專利向我們提出侵權索賠,而不論其優點如何。有一種風險是,第三方可能選擇與我們進行訴訟,以強制執行或以其他方式對我們主張他們的專利權。即使我們認為這樣的主張沒有法律依據,具有管轄權的法院也可以認為這些第三方專利是有效的、可執行的和被侵犯的,這可能會對我們將現有和未來的產品候選產品商業化的能力產生負面影響。為了在聯邦法院成功地質疑美國專利的有效性,我們需要克服有效性的推定。由於這是一個沉重的負擔,並要求我們就任何此類美國專利主張的無效提出明確和令人信服的證據,因此不能保證有管轄權的法院將使任何此類美國專利的權利主張無效。此外,考慮到我們技術領域的大量專利, 我們不能確定我們沒有侵犯現有的專利,也不能確定我們不會侵犯
60
目錄
未來。其他公司和研究機構已經並可能在將來提出與AR抑制劑及其治療用途有關的專利申請。其中一些專利申請已經被允許或頒發,而另一些則可能在未來發布。雖然我們可能決定在將來提起訴訟,對這些或其他專利的有效性提出質疑,但我們可能不成功,而且美國和國外的法院或專利局可以維護任何此類專利的有效性。此外,由於專利申請需時數年才可發出,並可在提交專利後保密十八個月或以上,以及由於待決專利申請可在批出前作出修訂,因此,現時仍有申請待決,日後可能會導致已批出的專利受到產品候選產品的製造、使用或銷售的侵犯。無論何時提交,我們可能無法確定相關的第三方專利或專利申請,或我們可能錯誤地得出結論,第三方專利是無效的,或不侵犯我們的產品候選人或活動。如果專利持有者認為我們的產品候選人侵犯了我們的專利,即使我們的技術得到了專利保護,專利持有者也可以起訴我們。此外,我們可能面臨非執業實體的專利侵權索賠,這些實體沒有相關的藥品收入,因此我們自己的專利組合可能沒有威懾作用。如果專利侵權訴訟受到威脅或對我們提起訴訟,我們可能被迫停止或推遲研究、開發、製造或銷售作為實際或威脅訴訟標的的藥物或產品候選品。
如果我們被發現侵犯了第三方的有效和可執行的知識產權,我們可能被要求從第三方獲得許可證,以繼續開發、製造和銷售我們的產品候選人和技術。根據任何這樣的許可,我們很可能需要支付各種類型的費用,里程碑,版税或其他數額。此外,我們可能無法以商業上合理的條件獲得任何所需的許可證。
(Br)第三方知識產權的許可或收購是一個競爭性領域,更多的老牌公司也可能採取我們認為有吸引力或必要的戰略來許可或獲得第三方知識產權。由於它們的規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力,這些老牌公司可能比我們具有競爭優勢。此外,認為我們是競爭對手的公司可能不願意轉讓或許可我們的權利。我們也可能無法許可或獲得第三方知識產權的條款,使我們能夠作出適當的回報,我們的投資或根本。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權權利或維護我們現有的知識產權,我們可能不得不放棄相關項目或產品的開發,這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。此外,即使我們能夠獲得許可,它也可能是非排他性的,從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠獲得授權給我們的同樣的技術,它還可能要求我們支付大量的許可和特許權使用費。我們可能被迫,包括法院命令,停止開發、製造和商業化侵權技術或產品的候選產品。此外,我們亦須負上金錢損害賠償的責任,包括三倍的損害賠償及律師費。, 如果我們被發現故意侵犯了一項專利或其他知識產權。我們可能被要求賠償這些索賠的合作者或承包商。如果發現侵權行為,我們將無法生產和商業化我們目前或未來的產品,或迫使我們停止部分或全部業務活動,這可能會損害我們的業務。即使我們成功地為這類索賠辯護,訴訟也可能是昂貴和費時的,而且會轉移管理層對我們核心業務的注意力。此外,由於知識產權訴訟需要大量的披露,我們的一些機密信息有可能在這類訴訟中被披露而受到損害。還可以公開宣佈聽訊、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果為負值,則可能對我們的普通股價格產生不利影響。
聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業機密,可能對我們的業務、財務狀況、業務結果和前景產生類似的負面影響。
61
目錄
我們可能會受到指控,聲稱我們的僱員、顧問或顧問錯誤地使用或披露了其現任或前任僱主的指稱商業祕密,或聲稱擁有我們認為屬於我們自己的知識產權。
我們的某些僱員、顧問或顧問目前或以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司,包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。雖然我們試圖確保我們的僱員、顧問和顧問在為我們工作時不使用其他人的專有信息或訣竅,但我們可能會受到這樣的指控,即這些人或我們曾使用或披露任何此類個人的現有或前任僱主的知識產權,包括商業祕密或其他專有信息。為了對這些索賠進行辯護,可能需要進行訴訟。如果我們不能為任何這類索賠辯護,除了支付金錢損害外,我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地為這類索賠辯護,訴訟也可能導致大量費用,並分散管理層的注意力。
此外,由於我們代表我們所做的工作,我們今後可能會受到我們的前僱員或顧問的索賠,他們聲稱我們的專利或專利申請擁有所有權。雖然我們的政策是要求可能參與構思或發展知識產權的僱員和承建商,執行將該等知識產權轉讓給我們的協議,但我們可能未能執行與每一方的協議,而事實上,每一方都構思或發展我們認為屬於我們自己的知識產權,而我們亦不能肯定在面對潛在的挑戰時,我們與這些人士的協議會得到維持,或不會被違反,而我們可能沒有足夠的補救辦法。知識產權的轉讓可能不是自動執行的,轉讓協議可能被違反,我們可能被迫對第三方提出索賠,或為他們可能對我們提出的索賠進行辯護,以確定我們所認為的知識產權的所有權。
我們可能參與保護或強制執行我們的專利、許可人的專利或我們的其他知識產權的訴訟,這可能是昂貴、費時和不成功的。
競爭對手可能侵犯、濫用或以其他方式侵犯我們的專利、許可人的專利或我們的其他知識產權。為了對抗侵權或未經授權的使用,我們可能需要提交法律索賠,這可能是昂貴和耗時的,並可能轉移我們的核心業務的大量資源,包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外,在侵權訴訟中,法院可裁定我們或許可人的專利無效或不可執行,或以我們的專利不包括有關技術為由,拒絕另一方使用有關技術。任何訴訟或辯護程序的不利結果都可能使我們擁有或許可的一項或多項專利面臨被狹義地失效或解釋的風險,並可能使我們擁有的或許可的專利申請處於不頒發的風險之中。對第三方提出索賠也可能導致第三方對我們提出反訴,例如聲稱我們的專利權無效或無法執行的主張。在美國的專利訴訟中,被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。對有效性提出質疑的理由可能是據稱未能滿足若干法定要求中的任何一項,包括缺乏新穎性、明顯性、非授權性或缺乏法定主題。不可執行性斷言的理由可以是一項指控,即與專利起訴有關的人在起訴過程中隱瞞了USPTO的相關材料信息,或作出了具有重大誤導性的陳述。第三方也可以在批准後的程序中向USPTO提出類似的有效性要求,例如單方面複審、雙方之間的審查、贈款後的審查。, 或美國以外的反對或類似訴訟,與訴訟平行,甚至在訴訟範圍之外。關於無效和不可執行的法律主張之後的結果是不可預測的。我們不能確定,我們和專利審查員在起訴期間不知道有或不會使現有技術無效。對於我們已經許可的專利和專利申請,我們可能有有限的或沒有權利參與任何授權專利的辯護,以抵禦第三方的質疑。如果被告以無效或不可強制執行的法律主張為依據,我們將失去至少一部分,也許是全部,對我們目前或未來的產品候選人的任何未來的專利保護。這樣失去專利保護可能會損害我們的生意。
我們可能無法單獨或通過我們的許可人防止我們的知識產權被盜用,特別是在那些法律可能不像在美國那樣充分保護這些權利的國家。我們的業務可能會受到損害,如果在訴訟中,普遍當事人不給我們許可證,或如果許可證提供的結果是沒有。
62
目錄
商業上合理的條款。任何執行我們知識產權的訴訟或其他程序都可能失敗,即使成功,也可能造成大量費用,分散我們的管理層和其他僱員的注意力。
此外,由於在知識產權訴訟中需要大量的發現,在這類訴訟中,我們的一些機密信息有可能因披露而受到損害。還可以公開宣佈聽訊、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果為負值,則可能對我們的普通股價格產生不利影響。
我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行這種訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用,因為它們擁有更多的財政資源,以及更成熟和更發達的知識產權組合。因此,儘管我們作出了努力,但我們可能無法防止第三方侵犯或盜用或成功地挑戰我們的知識產權。專利訴訟或其他訴訟程序的啟動和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。
修改美國專利法或其他國家或管轄區的專利法可能會削弱一般專利的價值,從而損害我們保護現有和任何未來產品候選者的能力。
修改專利法或美國專利法的解釋都可能增加起訴專利申請和執行或辯護已頒發專利的不確定性和成本。假設美國在2013年3月之前滿足了其他可申請專利的要求,第一個發明聲稱的發明的人有權獲得專利,而在美國以外的國家,第一個提出專利申請的人有權獲得專利。2013年3月之後,根據“萊希-史密斯美國發明法”或“美國發明法”,美國向第一位發明人轉變為第一位發明人,在該系統中,假設符合其他可申請專利的要求,第一位提出專利申請的發明人將有權獲得某項發明的專利,而不論第三方是否是第一個發明聲稱的發明的人。“美國發明法”還包括一些重大變化,這些變化影響到專利申請的起訴方式,也可能影響專利訴訟。這包括允許第三方在專利起訴期間向USPTO提交先前的技術,並允許附加程序攻擊USPTO管理的授予後程序的專利有效性,包括授予後審查、各方間審查和派生程序。然而,“美國發明法”及其實施可能增加圍繞起訴我們的專利申請以及執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本,所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。
此外,美國最高法院近年來對幾起專利案件作出了裁決,要麼縮小了某些情況下的專利保護範圍,要麼在某些情況下削弱了專利所有人的權利。除了我們今後獲得專利的能力方面日益增加的不確定性之外,這些事件的結合也給一旦獲得專利的價值造成了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和USPTO的行動,有關專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化,這可能會削弱我們獲得新專利或強制執行我們擁有、已經許可或將來可能獲得的專利的能力。同樣,其他國家或法域的專利法和條例的變化,執行專利法或條例的政府機構的變化,或有關政府當局執行專利法或條例的方式的變化,都可能削弱我們獲得新專利或執行我們擁有或擁有許可或將來可能獲得的專利的能力。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權,這可能對我們的業務產生負面影響。
申請、起訴和辯護涉及我們目前和未來在世界各國的任何產品候選人的專利將是昂貴得令人望而卻步的。在我們或我們的許可人未獲得專利保護的司法管轄區,競爭對手可能利用我們的技術開發自己的產品,此外,還可以將侵權產品出口到我們可以獲得專利保護但專利執行力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有產品的地區與我們的產品競爭。
63
目錄
任何已頒發或獲得許可的專利,以及任何未來的專利主張或其他知識產權,都不可能有效或不足以防止它們如此競爭。
許多公司在保護和捍衞外國法域的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度,特別是某些發展中國家的法律制度,不贊成強制執行專利、商業祕密和其他知識產權保護,特別是與生物技術產品有關的知識產權保護,這可能使我們難以制止侵犯我們的專利或銷售競爭產品,從而侵犯了我們的一般知識產權和所有權。在外國司法管轄區執行我們的知識產權和專有權利的程序可能會造成大量費用,使我們的努力和注意力轉移到我們業務的其他方面,可能使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險,使我們的專利申請面臨不發放的風險,並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們提起的任何訴訟中佔上風,如果有的話,所判的損害賠償或其他補救辦法可能沒有商業意義。因此,我們在世界各地強制執行我們的知識產權和所有權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得重大的商業優勢。
許多國家都有強制許可法律,根據這些法律,專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外,許多國家限制針對政府機構或政府承包商的專利的可執行性。在這些國家,專利所有人可能有有限的補救辦法,這可能會大大降低這種專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫就與我們的業務有關的任何專利向第三方授予許可證,我們的競爭地位可能會受到損害,我們的業務、財務狀況、經營結果和前景可能會受到不利影響。
對第三方的信賴要求我們分享我們的商業祕密,這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或泄露的可能性。
由於我們依賴第三方幫助我們發現、開發和製造我們目前和未來的產品候選人,或者如果我們與第三方合作開發、製造或商業化我們目前或任何未來的產品候選人,我們有時必須與他們分享商業祕密。我們還可以開展聯合研發項目,要求我們根據研發夥伴關係或類似協議的條款共享商業祕密。我們尋求在一定程度上保護我們的專有技術,在開始研究或披露專利信息之前,與我們的顧問、僱員、第三方承包商和顧問簽訂保密協議,並在適用的情況下,與我們的顧問、僱員、第三方承包商和顧問簽訂物質轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息,包括我們的商業機密的權利。儘管在與第三方合作時採用了合同規定,但分享商業機密和其他機密信息的需要增加了這種商業祕密被我們的競爭對手瞭解、無意中被納入他人的技術、或被違反這些協議披露或使用的風險。鑑於我們的專有地位在一定程度上是基於我們的技術和商業祕密,競爭對手發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露可能會對我們的業務和經營結果產生不利影響。
此外,這些協議通常限制我們的顧問、僱員、第三方承包商和顧問發佈可能與我們的商業機密有關的數據的能力。儘管我們努力保護我們的商業祕密,但我們可能無法防止這些協議的締約方未經授權披露或使用我們的技術知識或其他商業祕密。此外,我們不能保證我們已經同可能或已經接觸到我們的機密資料或專有技術和程序的每一方簽訂了這種協定。監測未經授權的使用和披露是困難的,我們不知道我們為保護我們的專有技術所採取的步驟是否有效。如果任何合作者、科學顧問、僱員、承包商和顧問違反或違反這些協議的任何條款,我們可能沒有足夠的補救措施來處理任何此類違反或違反協議的行為,我們可能因此而失去我們的商業機密。此外,如果我們的合作伙伴、合作者或其他人向我們許可或披露的機密信息無意中被披露或受到違反或違反,我們可能會對該機密信息的所有者承擔責任。強制要求第三方非法或者非法獲取並利用我們的商業祕密,比如專利訴訟,
64
目錄
是昂貴和耗時的,結果是不可預測的。此外,美國以外的法院有時也不太願意保護商業祕密。
如果我們不能保護我們的商業機密,我們的業務和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的產品候選人尋求專利和商標保護外,我們還依靠商業機密,包括未獲得專利的技術、技術和其他專有信息來維持我們的競爭地位。我們尋求保護我們的商業祕密,部分是通過與能夠接觸到這些祕密的各方,如我們的僱員、公司合作者、外部科學合作者、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方簽訂保密和保密協議。我們還與我們的員工、顧問和顧問簽訂了保密、發明或專利轉讓協議。儘管作出了這些努力,但任何一方都可能違反協議,披露我們的專有信息,包括我們的商業祕密。監察未經授權使用和披露我們的知識產權是困難的,我們不知道我們為保護我們的知識產權所採取的步驟是否有效。此外,我們可能無法就任何這類違規行為獲得適當的補救。強制要求當事人非法披露或盜用商業祕密是困難的、昂貴的和費時的,其結果是不可預測的。此外,美國境內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。
此外,我們的競爭對手可以獨立地開發與我們的商業祕密相當的知識、方法和技術。競爭對手可以購買我們的產品,複製我們在沒有專利保護的技術開發努力中獲得的部分或全部競爭優勢。如果我們的任何商業機密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的,我們就沒有權利阻止他們或他們與他們交流的人利用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被披露或由競爭對手獨立開發,我們的競爭地位就會受到損害。
我們還力求維護我們的數據和其他機密信息的完整性和機密性,維護我們房地的實際安全以及我們的信息技術系統的物理和電子安全。雖然我們對這些個人、組織和系統有信心,但協議或安全措施可能被違反,發現泄露或盜用機密信息的行為,並強制要求非法披露或盜用機密信息的一方是困難、昂貴和費時的,其結果是不可預測的。此外,我們可能無法就任何違約行為獲得適當的補救。此外,我們的機密信息在其他方面可能會被競爭對手所知曉或獨立發現,在這種情況下,我們沒有權利阻止他們或他們與之通信的人利用該技術或信息與我們競爭。
我們可能獲得的任何商標都可能受到侵犯或成功的挑戰,對我們的業務造成損害。
我們希望依賴商標作為一種手段,以區分我們的任何產品候選人被批准營銷與我們的競爭對手的產品。我們還沒有為我們的產品候選人選擇商標,也沒有開始為我們目前或任何未來的產品候選人申請註冊商標的過程。一旦我們選擇商標並申請註冊,我們的商標申請可能不會被批准。第三方可能會反對我們的商標申請,或者以其他方式質疑我們對商標的使用。如果我們的商標被成功的挑戰,我們可能被迫重新品牌,這可能導致喪失品牌認知度,並可能要求我們投入資源,以廣告和營銷新品牌。我們的競爭對手可能侵犯我們的商標,我們可能沒有足夠的資源來執行我們的商標。
此外,我們建議在美國與我們目前或任何其他產品候選人一起使用的任何專有名稱必須得到FDA的批准,無論我們是否已將其註冊或申請將其註冊為商標。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查,包括評估與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA反對我們提出的任何專利產品名稱,我們可能需要花費大量額外資源,以努力確定一個符合適用商標法的適當專利產品名稱,而不侵犯第三方的現有權利,併為FDA所接受。
65
目錄
知識產權並不一定能解決我們企業面臨的所有潛在威脅。
‘以下示例具有説明性:
· |
其他人可能能夠製造類似於我們的產品候選產品的化合物或製劑,但如果這些化合物或製劑不屬於我們擁有或許可的任何專利的申請範圍; |
· |
我們或我們的許可人可能不是第一個作出我們擁有或許可的已頒發的專利或待決專利申請所涵蓋的發明的人; |
· |
我們或我們的許可人可能不是第一個就我們的某些發明提出專利申請的人; |
· |
其他人可以獨立開發類似或替代技術,或複製我們的任何技術,而不侵犯我們的知識產權; |
· |
我們的待決專利申請有可能不會導致已頒發的專利; |
· |
我們所擁有或許可的已頒發的專利不得為我們提供任何競爭優勢,也可能因法律上的質疑而被視為無效或不可執行; |
· |
(Br)我們的競爭對手可能在美國和其他為某些研究和開發活動提供不受專利侵權要求的國家以及在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動,然後利用從這些活動中獲得的信息在我們的主要商業市場開發銷售有競爭力的藥品; |
· |
我們不得開發可獲得專利的額外專有技術;以及 |
· |
別人的專利可能會對我們的業務產生不利的影響。 |
與我們的業務運作、員工事務和管理增長有關的風險
我們高度依賴我們的首席執行官兼主席Shoshana Shendelman博士和我們的首席醫務官Riccardo Perfetti博士的服務,如果我們不能留住我們管理團隊的這些成員或招聘和保留更多的管理、臨牀和科學人員,我們的業務就會受到損害。
我們高度依賴我們的首席執行官兼主席Shoshana Shendelman博士和我們的首席醫務官Riccardo Perfetti博士。他們中的每一個人都可以隨時終止他們在我們公司的工作。失去這兩個人的服務可能會妨礙我們實現研究、開發和商業化目標。
招聘和留住其他高級管理人員、合格的科學和臨牀人員,如果我們推動任何產品候選人的發展,商業化、製造、銷售和營銷人員將是我們成功的關鍵。失去我們的行政官員或其他關鍵僱員的服務可能會妨礙我們的研究、開發和商業化目標的實現,並嚴重損害我們成功實施我們的商業戰略的能力。此外,更換行政主任和關鍵僱員可能很困難,而且可能需要較長時間,因為在我們的行業中,擁有成功開發、獲得監管批准和使產品候選人商業化所需的廣泛技能和經驗的個人人數有限。從這個有限的人才庫招聘人員的競爭十分激烈,鑑於許多製藥和生物技術公司對類似人員的競爭,我們可能無法以可接受的條件僱用、培訓、保留或激勵這些關鍵人員。我們也經歷了僱用科學和臨牀人員的競爭。
66
目錄
來自大學和研究機構的人員。此外,我們依靠顧問和顧問,包括科學和臨牀顧問,協助我們制定我們的研究、開發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能根據諮詢或諮詢合同與其他實體的承諾,這可能會限制他們向我們提供。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才,我們追求增長戰略的能力將受到限制。
我們今後的業績還將在一定程度上取決於我們能否成功地將新僱用的執行幹事納入我們的管理團隊,以及我們是否有能力在高級管理人員之間建立有效的工作關係。我們未能整合這些人,未能在他們和其他管理人員之間建立有效的工作關係,可能導致我們的產品候選人的開發和商業化效率低下,損害未來的監管審批、產品候選人的銷售和我們的運營結果。此外,我們目前不為我們的管理人員或任何員工的生命維持“關鍵人物”人壽保險。
我們期望擴大我們的組織,我們可能在管理這種增長方面遇到困難,這可能會擾亂我們的業務。
截至2019年9月30日,我們有10名全職員工.隨着產品候選產品臨牀開發的進展,我們還期望在員工人數和業務範圍方面有顯著增長,特別是在研究、藥物開發、監管事務領域,如果我們的產品候選人獲得營銷批准、銷售、營銷和分銷的話。為了管理我們預期的未來增長,我們必須繼續實施和改進我們的管理、業務和財務制度,擴大我們的設施,並繼續徵聘和培訓更多的合格人員。由於我們有限的財政資源,以及我們的管理團隊在管理一傢俱有預期增長的公司方面的經驗有限,我們可能無法有效地管理業務的擴展或招聘和培訓更多的合格人員。我們業務的擴大可能會導致巨大的成本,並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能延誤我們業務計劃的執行,或擾亂我們的業務運作。
我們的內部計算機系統,或我們的合作者或其他承包商或顧問的系統,可能會失敗或遭受安全漏洞,這可能會嚴重破壞我們的產品開發程序和我們有效運營業務的能力,並對我們的業務和經營結果產生不利影響。
我們的內部計算機系統,基於雲計算的服務,以及我們目前和未來任何合作者和其他承包商或顧問的系統,都很容易受到計算機病毒、數據腐敗、基於網絡的攻擊、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電力故障的破壞或中斷。雖然到目前為止,我們還沒有經歷過任何重大的系統故障、事故或安全破壞,但如果這樣的事件發生並在我們的運營中造成中斷,那麼無論是由於我們的商業機密或其他專有信息的丟失或其他類似的幹擾,它都可能導致我們的開發程序和業務運作中斷。例如,從已完成的或未來的臨牀試驗中丟失臨牀試驗數據可能導致我們的監管審批工作出現延誤,並大大增加我們收回或複製數據的成本。此外,聯邦、州和國際法律和條例,例如於2018年5月生效的“歐洲聯盟一般數據保護條例”(GDPR),可使我們面臨監管當局的執法行動和調查,如果我們的信息技術安全努力失敗,可能導致監管處罰和重大法律責任。此外,我們的軟件系統包括由第三方服務提供商託管的基於雲的應用程序,其安全和信息技術系統也面臨類似的風險。如果任何干擾或安全漏洞導致我們的數據或應用程序損失或損壞,或不適當地披露機密或專有信息,我們可能會承擔責任,我們的競爭地位可能受到損害,我們的產品候選產品的進一步開發和商業化可能被推遲。
我們的僱員、首席調查員、顧問和商業夥伴可能從事不當行為或其他不當活動,包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。
我們面臨着我們的僱員、主要調查人員、顧問和商業夥伴的欺詐或其他不當行為的風險。這些方面的不當行為可能包括故意不遵守fda的規定。
67
目錄
或適用於其他管轄區的法規,向FDA和其他監管機構提供準確的信息,遵守美國和國外的醫療欺詐和濫用法律法規,準確地報告財務信息或數據,或向我們披露未經授權的活動。特別是,醫療行業的銷售、營銷和商業安排要遵守廣泛的法律法規,以防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為。這些法律和法規限制或禁止範圍廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户獎勵計劃和其他業務安排。這種不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息,或與FDA或其他監管當局的互動,這可能導致監管制裁,並對我們的聲譽造成嚴重損害。不一定能夠查明和制止僱員的不當行為,我們為發現和防止這一活動而採取的預防措施可能無法有效地控制未知或非管理的風險或損失,或保護我們不受政府調查或因不遵守這些法律或條例而採取的其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類行動,而我們沒有成功地捍衞自己或維護我們的權利,這些行動可能導致重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、扣押、監禁、被排除參加由政府資助的醫療項目,例如醫療保險和醫療補助、附加的報告要求和監督,如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束,以解決關於不遵守這些法律、合同損害的指控。, 名譽損害以及我們業務的縮減或重組,其中任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。
任何未來的收購或戰略合作都可能增加我們的資本需求,稀釋我們的股東,使我們產生債務或承擔或有負債和/或使我們承擔其他風險。
{Br}有時,我們可以評估各種收購和戰略合作,包括許可或獲得補充藥物、知識產權、技術或企業,視情況而定,以執行我們的業務計劃。任何潛在的收購或戰略夥伴關係都可能帶來許多風險,包括:
· |
業務費用和現金需求增加; |
· |
(B)承擔額外負債或或有負債或未知負債; |
· |
吸收被收購公司的業務、知識產權和藥品,包括與吸收新人員有關的困難; |
· |
將我們管理層的注意力從我們現有的毒品方案和倡議中轉移到尋求這樣一種戰略夥伴關係、合併或收購上; |
· |
關鍵員工的留用,關鍵人員的流失,以及我們維持關鍵業務關係能力的不確定性; |
· |
與此種交易的另一方有關的風險和不確定因素,包括該締約方的前景及其現有藥物或產品候選人以及監管批准;以及 |
· |
我們無法從獲得的技術和(或)藥物中獲得足夠的收入,以滿足我們進行收購的目標,甚至無法抵消相關的購置和維護費用。 |
此外,如果我們從事未來的收購或戰略合作,我們可能發行稀釋證券,承擔或承擔債務義務,承擔大量一次性費用,並獲得無形資產,可能導致重大的未來攤銷費用。此外,我們可能無法找到適當的收購機會,這種能力可能會削弱我們成長或獲得對我們的業務發展可能很重要的技術或藥物的能力。
68
目錄
與我們普通股所有權有關的風險
我們普通股的市場價格可能波動很大,可能會損失全部或部分投資。
我們普通股的市場價格可能會波動。整個股票市場,特別是生物製藥和製藥公司的市場,都經歷了與特定公司的經營業績無關的劇烈波動。由於這種波動,你可能無法出售你的普通股或以上的價格支付的股票。除了在“風險因素”一節中討論的因素外,我們普通股的市場價格可能受到下列因素的影響:
· |
(B)我們計劃或將來對我們的產品候選人或競爭對手的臨牀試驗的開始、登記或結果; |
· |
競爭藥物或療法的成功; |
· |
美國和其他國家的管制或法律發展; |
· |
競爭產品或技術的成功; |
· |
(二)專利申請、已頒發專利或者其他專有權利的發展或者爭議; |
· |
招聘或離開關鍵人員; |
· |
(B)與我們的產品候選人或臨牀開發項目有關的費用水平; |
· |
我們努力發現、開發、獲取或許可其他產品候選人的結果; |
· |
證券分析師對財務結果、發展時間表或建議的估計數的實際或預期變化; |
· |
(B)我們無法為任何核準的藥物取得或拖延獲得足夠的藥物供應,或無法以可接受的價格取得供應; |
· |
與專利權利有關的爭端或其他發展,包括專利、訴訟事項和我們為我們的技術獲得專利保護的能力; |
· |
重大訴訟,包括專利或股東訴訟; |
· |
我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的變化; |
· |
改變醫療保健支付制度的結構,包括任何批准的藥物的覆蓋面和適當的報銷; |
· |
製藥和生物技術部門的市場條件; |
· |
美國和國外金融市場的總體經濟、政治和市場狀況以及總體波動;以及 |
· |
投資者對我們和我們的業務的普遍看法。 |
69
目錄
這些以及其他市場和行業因素可能導致市場價格和對我們普通股的需求大幅度波動,而不論我們的實際經營情況如何,這可能限制或阻止投資者以股票的價格或高於所付價格出售股票,並可能對我們普通股的流動性產生不利影響。
一些經歷過股票交易價格波動的公司一直是證券集團訴訟的對象。我們作為一方的任何訴訟,不論是否有法律依據,都可能導致不利的判決。我們也可能決定以不利的條件解決訴訟。任何這樣的負面結果都可能導致鉅額損害賠償或罰款、損害我們的聲譽或對我們的商業慣例造成不利的改變。對訴訟進行辯護既昂貴又費時,可能會轉移我們管理層的注意力和資源。此外,在訴訟過程中,可能會對聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果進行負面的公開宣佈,這可能對我國普通股的市場價格產生不利影響。
公開市場可能發展不了,也可能沒有足夠的流動性讓你迅速或以市價出售你的股票。
在我們於2019年5月首次公開發行(IPO)之前,我們的普通股還沒有公開市場。如果我們普通股的活躍交易市場沒有發展,你可能無法迅速或以市價出售你的股票。一個不活躍的市場也可能損害我們通過出售普通股來籌集資金以繼續為運營提供資金的能力,並可能損害我們以普通股為代價收購其他公司或技術的能力。
將我們普通股的所有權集中在我們現有的執行官員、董事和主要股東之間,可能會使新投資者無法影響重大的公司決策。
根據我們截至2019年9月30日已發行普通股的股份,我們的執行官員、董事和股東,如果持有我們已發行普通股的5%以上,將總共受益地擁有約佔我們已發行普通股55%的股份。如果我們的高管、董事和股東共同持有我們超過5%的未償普通股,他們可能會對所有需要股東批准的事項產生重大影響,包括董事的選舉和免職,以及對所有或實質上所有資產的合併、合併或出售的批准。投票權的集中和轉讓限制可能會推遲或阻止以其他股東不同意的方式收購我們公司,條件是其他股東可能希望或導致我們公司的管理。
如果研究分析師不發表關於我們、我們的業務或市場的研究或報告,或發表不利的研究或報告,我們的股票價格和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到行業或金融分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告的影響。股票研究分析師可能會停止對我們普通股的研究覆蓋,而這種缺乏研究覆蓋範圍可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響。我們對分析人員或他們的報告中所包含的內容和意見沒有任何控制。如果一位或多位股票研究分析師下調我們的股票評級,或發佈其他對我們不利的評論或研究,我們的股價可能會下跌。如果一位或多位股票研究分析師停止對我們的報道,或不定期發表有關我們的報告,對我們股票的需求就會減少,進而可能導致我們普通股的交易價格或交易量下降。
由於我們預計在可預見的將來不會為我們的股本支付任何現金紅利,因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
你不應該依靠對我們普通股的投資來提供股息收入。我們從來沒有宣佈或支付現金股利,我們的股本。我們目前打算保留所有未來的收益,如果有的話,為我們的業務的增長和發展提供資金。此外,任何未來債務協議的條款可能會使我們無法支付股息。因此,資本增值,如果我們的普通股,將是您唯一的收益來源,在可預見的未來。尋求現金紅利的投資者不應購買我們的普通股。
70
目錄
我們在使用我們的現金和現金等價物方面有廣泛的酌處權,可以以你不同意的方式使用,也可以以不增加投資價值的方式使用。
我們的管理層在使用我們的現金和現金等價物時將擁有廣泛的酌處權,並且可以以不改進我們的業務結果或提高我們的普通股價值的方式使用收益。我們的管理部門未能有效地運用這些資金,可能會造成額外的經營損失,對我們的業務產生負面影響,導致我們普通股的價格下降,並推遲我們的產品候選產品的開發。在使用之前,我們可以將現金和現金等價物以不產生收入或損失價值的方式進行投資。
我們的流通股中有很大一部分被限制立即轉售,但可能在不久的將來出售給市場,這可能導致我們普通股的市場價格大幅下跌,即使我們的業務表現良好。
在公開市場上出售大量我們的普通股可能在任何時候發生,但須遵守下文所述的某些限制。這些出售,或市場上認為持有大量股票的人打算出售股票,可能會降低我們普通股的市場價格。截至2019年9月30日,我們已發行普通股17,052,202股。這包括我們在首次公開募股中出售的股票,除非我們的附屬公司購買,否則這些股份可以立即在公開市場上不受限制地轉售。其餘的13,052,202股目前由於證券法或鎖存協議而受到限制.此外,7,538,671股普通股的持有者將有權在符合某些條件的情況下,要求我們提交有關其股票的登記報表,或將其股份列入我們可以為自己或其他股東提交的登記報表。
我們是一家“新興成長型公司”,適用於新興成長型公司的信息披露要求的降低可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是“新興成長型公司”,或EGC,如2012年“創業創業法”或“就業法”所界定的,我們打算利用適用於其他非EGCS的上市公司的一些報告要求豁免,包括:
· |
在評估我們對財務報告的內部控制時不需要遵守審計員證明要求; |
· |
{Br}不要求遵守公共公司會計監督委員會可能通過的關於強制審計事務所輪調的任何要求,或對審計員報告的補充,提供關於審計和財務報表的補充資料; |
· |
減少行政補償方面的披露義務;以及 |
· |
不需要舉行一次不具約束力的諮詢表決的執行薪酬和股東批准任何黃金降落傘付款之前未獲批准。 |
我們目前利用這些報告豁免的一部分或全部,直到我們不再是EGC。我們將繼續是EGC,直到(I)2024年12月31日,(Ii)財政年度的最後一天,該財政年度的總收入至少為10.7億美元,(Iii)第一個財政年度的最後一天,我們被認為是一個大的加速申報者,這意味着我們由非附屬公司持有的普通股的市場價值在6月30日之前超過7億美元,和(Iv)我們在前三年期間發行了超過10億美元的不可兑換債券的日期。我們無法預測投資者是否會覺得我們的普通股不那麼有吸引力,因為我們將依賴這些豁免。如果一些投資者認為我們的普通股不那麼有吸引力,我們的普通股的交易市場可能就會不那麼活躍,而我們的股價可能會更不穩定。
{Br}此外,根據“就業法”第107(B)條,國家會計準則委員會可推遲採用新的或經修訂的會計準則,直至這些準則適用於私營公司為止。我們已無可挽回地選擇不起作用。
71
目錄
我們不受新的或經修訂的會計準則的限制,因此,我們將與其他非EGCS的上市公司一樣,採用新的或經修訂的會計準則。
我們將因作為一家上市公司而增加成本,我們的管理層將需要投入大量時間用於新的合規倡議。
作為一家上市公司,特別是在我們不再是EGC之後,我們將承擔大量的法律、會計和其他費用,而這些費用我們不是作為一傢俬營公司承擔的。此外,2002年“薩班斯-奧克斯利法案”或“薩班斯-奧克斯利法案”以及隨後由證券交易委員會和納斯達克股票市場有限責任公司實施的規則對上市公司實施了各種要求,包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理人員和其他人員將需要投入大量時間來遵守這些要求。此外,這些規則和條例將增加我們的法律和財務合規成本,並將使一些活動更加耗時和昂貴。例如,我們預計這些規則和條例可能會使我們獲得董事和高級官員責任保險變得更加困難和昂貴。
根據“薩班斯-奧克斯利法案”第404條或第404節,我們將被要求提供一份關於財務報告的內部控制的報告,包括由我們的獨立註冊會計師事務所發佈的關於財務報告內部控制的認證報告。不過,雖然我們仍然是教育資助委員會,但我們毋須包括由獨立註冊會計師事務所發出的有關財務報告內部控制的核證報告。為了在規定的期限內遵守第404條的規定,我們將參與一個記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程,這既昂貴又具有挑戰性。在這方面,我們將需要繼續投入內部資源,可能聘用外部諮詢人,並通過一項詳細的工作計劃,以評估和記錄對財務報告的內部控制是否充分,繼續採取步驟酌情改進控制程序,通過測試控制措施是否如文件所示運作,併為財務報告的內部控制實施持續報告和改進程序。儘管我們作出了努力,但我們和我們的獨立註冊會計師事務所都無法在規定的時限內得出結論,即我們對財務報告的內部控制按照第404條的要求是有效的。這可能導致金融市場對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不良反應。
根據我們的公司章程文件和特拉華州法律的規定,收購我們可能對我們的股東有利,更困難,也可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們公司章程和章程中的規定可能會阻止、推遲或阻止股東認為有利於我們的合併、收購或其他對我們的控制權的改變,包括否則你可能會因你的股票而獲得溢價的交易。這些規定也可能限制投資者未來願意支付的普通股價格,從而壓低我們普通股的市場價格。此外,由於我們的董事局負責委任我們的管理團隊成員,這些條文可能會使我們的股東更難以更換董事局成員,從而挫敗或阻止我們的股東企圖取代或撤換我們現時的管理層。除其他外,這些規定:
· |
\x 設立一個分類董事會,使董事會的所有成員不是一次選舉產生的; |
· |
只允許我們董事會的決議改變我們的授權董事人數; |
· |
限制股東解除董事會董事職務的方式; |
· |
{Br}對股東建議制定事先通知要求,可在股東會議上採取行動,並向我們的董事會提名人選; |
72
目錄
· |
要求股東必須在正式召開的股東會議上採取行動,並以書面同意禁止我們的股東採取行動; |
· |
限制誰可以召集股東會議; |
· |
授權我們的董事會未經股東批准發行優先股,這可用於制定股東權利計劃,或所謂的“毒丸”,以稀釋潛在敵對收購方的股權,有效防止未經我們董事會批准的收購;以及 |
· |
需要至少662/3我們所有股東有權修改或廢除章程或附例某些條文的票數的百分比。 |
此外,由於我們在特拉華州註冊,我們受“特拉華普通公司法”(DGCL)第203節的規定管轄,該條款禁止擁有超過15%的未清有表決權股票的人在交易之日後三年內與我們合併或合併,除非以規定的方式批准合併或合併。這些規定可能會阻止潛在的購置建議,並可能推遲或防止控制權交易的改變。它們也可能會阻止其他人對我們的普通股進行投標報價,包括可能符合你最大利益的交易。這些規定也可能阻止我們管理層的變動,或限制投資者願意為我們的股票支付的價格。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定,特拉華州法院將是我們與股東之間基本上所有爭端的專屬法院,這可能限制我們的股東就與我們或我們的董事、官員或僱員之間的爭端獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定,對於根據特拉華州成文法或普通法提起的任何國家訴訟或訴訟,特拉華州法院是下列法院的專屬論壇:
· |
(B)代表我們提起的任何派生訴訟或訴訟; |
· |
(B)聲稱違反信託義務的任何行動; |
· |
(B)對我們或我們的任何董事、高級人員、僱員或代理人根據DGCL、我們經修訂及重述的成立為法團證明書或我們經修訂及重述的附例提出申索的任何訴訟; |
· |
(B)為解釋、適用、強制執行或裁定我們經修訂及重述的成立為法團證明書或經修訂及重述的附例的有效性而採取的任何行動或法律程序;及 |
· |
任何聲稱對我們或我們的任何董事、高級職員、僱員或代理人提出要求的行為,而這些行為都是由內部事務理論管理的。 |
這些排他性論壇條款可能限制股東在司法論壇上提出索賠的能力,因為它認為這有利於與我們或我們的董事、高級官員或其他僱員發生糾紛,這可能會阻止對我們和我們的董事、高級官員和其他僱員提起訴訟。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中的專屬論壇條款在訴訟中不適用或不可執行,我們可能會在其他司法管轄區引起與解決爭端有關的額外費用,這可能損害我們的業務。
73
目錄
項目2.股票證券的未登記銷售和收益的使用。
出售未註冊股本證券
在截至2019年9月30日的9個月內,我們批准了員工的股票期權,根據我們經修正的2016年股權激勵計劃或2016年計劃,以加權平均每股10.40美元的價格購買我們的全部233413股普通股。根據1933年“證券法”頒佈的經修正的“證券法”或“證券法”頒佈的規則701,這些證券的出售可免於登記,因為這些交易是承保的補償性福利計劃和與賠償有關的合同。
ipo收益的使用情況
2019年5月16日,我們完成了首次公開募股,發行了400萬股普通股,首次公開發行價格為每股10.00美元。在扣除280萬美元的承銷折扣和佣金,以及260萬美元的發行成本後,我們獲得了3,460萬美元的IPO淨收益。與首次公開募股有關的任何費用,均不支付予董事、高級人員、持有任何類別股本證券10%或以上的人或其合夥人。花旗全球市場公司(Citigroup Global Markets Inc.)、考恩和公司(Cowen And Company)、有限責任公司(LLC)和瑞銀證券有限公司(UBS羅伯特·W·貝爾德公司(Robert W.Baird&Co.)擔任此次IPO的首席經理。
我們的普通股於2019年5月14日在納斯達克全球市場開始交易。股份的要約和出售是根據表格S-1(登記號333-230838)的“證券登記法”登記的,該法案於2019年5月13日宣佈生效。
在我們的招股説明書中描述的我們IPO收益的計劃使用方面沒有實質性的變化。根據我們的投資政策,我們將收到的資金用現金和現金等價物投資。截至2019年9月30日,我們已經使用了大約1 260萬美元的淨髮行收益,主要用於通過臨牀試驗項目推進我們的產品候選人,並用於營運資金和一般企業用途。
項目3.高級證券違約。
不適用
項目4.礦山安全披露
不適用
項目5.其他資料.
無。
74
目錄
項目6.展品.
證據 |
|
描述 |
10.1+ |
|
就業協議,由Riccardo Perfetti公司和該公司之間於2019年8月28日簽訂(此處參考本公司於2019年9月4日向證券交易委員會提交的關於8-K表的當前報告表10.1)。 |
10.2+ |
|
該公司與Mark Vignola之間的就業協議,日期為2019年8月29日(參見本公司目前於2019年9月4日向證券交易委員會提交的8-K表格報告的表10.2)。 |
31.1 |
|
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第302條通過的1934年“證券交易法”第13a-14(A)條和第15d-14(A)條規定的首席執行幹事認證。 |
31.2 |
|
根據根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第302條通過的1934年“證券交易法”第13a-14(A)條和第15d-14(A)條認證首席財務官。 |
32.1* |
|
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第906條通過的根據“美國法典”第18條第1350款認證的首席執行幹事和首席財務幹事。 |
[br]101 |
|
XBRL實例文檔 |
{Br}101.SCH |
|
XBRL分類法擴展模式文檔 |
{Br}101.CAL |
|
XBRL分類法擴展計算鏈接庫文檔 |
101 DEF |
|
XBRL分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
101.lab |
|
XBRL分類法擴展標籤鏈接庫文檔 |
101.PRE |
|
XBRL分類法擴展表示鏈接庫文檔 |
*為“交易法”第18節的目的,在此提供,不被視為“提交”,也不應被視為以參考方式納入根據經修正的1933年“證券法”或“交易法”(無論是在表格10-Q的日期之前或之後提出)提出的任何文件,而不論這種申報中所載的任何一般的註冊語言。
+指示管理合同或補償計劃。
75
目錄
簽名
根據1934年“證券交易法”的要求,登記人已正式安排由下列簽名人代表其簽署本報告,並經正式授權。
|
|
應用治療學公司 |
|
|
|
|
|
日期:2019年11月13日 |
|
通過: |
/s/Shoshana Shendelman博士 |
|
|
|
Shoshana Shendelman博士 |
|
|
|
總裁兼首席執行官 (特等執行幹事) |
|
|
|
|
日期:2019年11月13日 |
|
通過: |
/s/Mark Vignola博士 |
|
|
|
馬克·維格諾拉博士 |
|
|
|
首席財務官 (首席財務和會計幹事) |