美國
證券交易委員會
哥倫比亞特區華盛頓20549
表格10-Q
(馬克一)
|
根據1934年證券交易法第13或15(D)條的季度報告 |
截至2019年9月30日的季度期間
或
|
☐ |
根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
對於過渡時期，從“^”到“”，從“到”“，”“
委員會檔案編號001-32157
Savara公司
(章程中規定的註冊人的確切姓名)
|
特拉華州 |
|
84-1318182 |
|
(州或其他司法管轄區) 公司或組織) |
|
(I.R.S.僱主 識別號碼) |
|
|
|
|
|
蜂窩路6836號，三號樓，200室 德克薩斯州奧斯汀 |
|
78746 |
|
(主要行政機關地址) |
|
(郵政編碼) |
(512) 614-1848
(登記人的電話號碼，包括區號)
不適用
根據該法第#12(B)節登記的證券：
|
每一類的名稱 |
|
交易 符號 |
|
每間交易所的註冊名稱 |
|
普通股，每股面值0.001美元 |
|
SVRA |
|
納斯達克全球精選市場 |
通過複選標記表明註冊人(1)^在之前的12個月內是否提交了1934年“證券交易法”的^13或15(D)節要求提交的所有報告(或在註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)，以及(2)^在過去90天內一直遵守這樣的提交要求。^^是^無^^☐
通過複選標記指示註冊人在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)是否已根據S-T規則(本章232.405節)以電子方式提交了需要提交的每個交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申請者、加速申請者、非加速申請者、較小報告公司還是新興增長公司。參見“交換法”規則12b-2中“大型加速歸檔公司”、“小型報告公司”和“新興增長公司”的定義。
|
大型^加速^^文件管理器 |
|
☐ |
|
加速^Filer |
|
|
|
|
|
|
|
|||
|
非加速報税器 |
|
☐ |
|
較小的^報告^^公司 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
新興成長型公司 |
|
☐ |
如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☐
通過複選標記表明註冊人是否是空殼公司(如《交換法》規則12b-2中所定義的那樣)。
截至2019年11月7日，註冊人已發行普通股41，210，386股，每股票面價值0.001美元。
目錄
|
|
|
頁 |
|
第I部分 |
財務信息 |
|
|
第1項 |
財務報表(未審計) |
|
|
|
簡明綜合資產負債表 |
1 |
|
|
簡明綜合經營報表和綜合損失 |
2 |
|
|
合併股東權益變動表 |
3 |
|
|
簡明現金流量表 |
5 |
|
|
簡明綜合財務報表附註 |
6 |
|
項目2. |
管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
23 |
|
項目3. |
關於市場風險的定量和定性披露 |
30 |
|
項目4. |
管制和程序 |
30 |
|
第二部分。 |
其他資料 |
31 |
|
第1項 |
法律程序 |
31 |
|
第1A項 |
危險因素 |
31 |
|
項目2. |
未登記的股權證券銷售和收益使用 |
52 |
|
項目3. |
高級證券違約 |
52 |
|
項目4. |
礦山安全披露 |
52 |
|
項目5. |
其他資料 |
52 |
|
第6項 |
陳列品 |
52 |
|
展品索引 |
53 |
|
|
簽名 |
54 |
|
i
Savara公司和子公司
簡明綜合資產負債表
(以千為單位，除份額和每股金額外)
(未經審計)
|
|
|
九月三十日， 2019 |
|
|
十二月三十一號， 2018 |
|
||
|
資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金及現金等價物 |
|
$ |
17,785 |
|
|
$ |
24,301 |
|
|
短期投資 |
|
|
88,496 |
|
|
|
86,529 |
|
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
2,065 |
|
|
|
2,514 |
|
|
流動資產總額 |
|
|
108,346 |
|
|
|
113,344 |
|
|
財產和設備，淨額 |
|
|
393 |
|
|
|
522 |
|
|
過程中研發 |
|
|
10,806 |
|
|
|
11,372 |
|
|
商譽 |
|
|
19,432 |
|
|
|
26,918 |
|
|
其他非流動資產 |
|
|
1,651 |
|
|
|
131 |
|
|
總資產 |
|
$ |
140,628 |
|
|
$ |
152,287 |
|
|
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
應付帳款 |
|
$ |
2,903 |
|
|
$ |
3,879 |
|
|
應計費用和其他流動負債 |
|
|
5,388 |
|
|
|
3,375 |
|
|
流動負債總額 |
|
|
8,291 |
|
|
|
7,254 |
|
|
長期負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
債務融資 |
|
|
24,962 |
|
|
|
24,530 |
|
|
或有考慮 |
|
|
— |
|
|
|
12,214 |
|
|
其他長期負債 |
|
|
572 |
|
|
|
70 |
|
|
負債共計 |
|
|
33,825 |
|
|
|
44,068 |
|
|
股東權益： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
普通股，面值0.001美元，截至2019年9月30日批准的2億，000，000股 和2018年12月31日；41，208，261和35，146，096股已發行和流通股 分別截至2019年9月30日和2018年12月31日 |
|
|
42 |
|
|
|
36 |
|
|
額外實收資本 |
|
|
283,170 |
|
|
|
237,702 |
|
|
累計其他綜合收益(虧損) |
|
|
(236 |
) |
|
|
200 |
|
|
累積赤字 |
|
|
(176,173 |
) |
|
|
(129,719 |
) |
|
股東權益總額 |
|
|
106,803 |
|
|
|
108,219 |
|
|
總負債和股東權益 |
|
$ |
140,628 |
|
|
$ |
152,287 |
|
附註是這些財務報表的組成部分。
1
Savara公司和子公司
簡明綜合經營報表和綜合損失
(以千為單位，除份額和每股金額外)
(未經審計)
|
|
|
三個月 九月三十日， |
|
|
九個月結束 九月三十日， |
|
||||||||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
||||
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
$ |
9,575 |
|
|
$ |
9,509 |
|
|
$ |
30,058 |
|
|
$ |
27,316 |
|
|
一般和行政 |
|
|
2,811 |
|
|
|
3,148 |
|
|
|
9,785 |
|
|
|
7,402 |
|
|
收購IPR&D的減值 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
21,692 |
|
|
商譽減值 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
7,420 |
|
|
|
— |
|
|
折舊攤銷 |
|
|
56 |
|
|
|
127 |
|
|
|
253 |
|
|
|
387 |
|
|
業務費用共計 |
|
|
12,442 |
|
|
|
12,784 |
|
|
|
47,516 |
|
|
|
56,797 |
|
|
運營損失 |
|
|
(12,442 |
) |
|
|
(12,784 |
) |
|
|
(47,516 |
) |
|
|
(56,797 |
) |
|
其他收入，淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息收入(費用)，淨額 |
|
|
5 |
|
|
|
111 |
|
|
|
16 |
|
|
|
(106 |
) |
|
外幣匯兑損益 |
|
|
116 |
|
|
|
(7 |
) |
|
|
167 |
|
|
|
87 |
|
|
税收抵免收入 |
|
|
54 |
|
|
|
110 |
|
|
|
1,133 |
|
|
|
1,311 |
|
|
金融工具公允價值變動 |
|
|
(136 |
) |
|
|
10 |
|
|
|
(254 |
) |
|
|
(52 |
) |
|
其他收入總額 |
|
|
39 |
|
|
|
224 |
|
|
|
1,062 |
|
|
|
1,240 |
|
|
所得税前虧損 |
|
|
(12,403 |
) |
|
|
(12,560 |
) |
|
|
(46,454 |
) |
|
|
(55,557 |
) |
|
所得税優惠 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
4,555 |
|
|
淨損失 |
|
$ |
(12,403 |
) |
|
$ |
(12,560 |
) |
|
$ |
(46,454 |
) |
|
$ |
(51,002 |
) |
|
每股淨虧損： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
基本和稀釋 |
|
$ |
(0.30 |
) |
|
$ |
(0.36 |
) |
|
$ |
(1.20 |
) |
|
$ |
(1.57 |
) |
|
已發行加權平均普通股： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
基本和稀釋 |
|
|
41,727,259 |
|
|
|
34,483,563 |
|
|
|
38,749,002 |
|
|
|
32,423,510 |
|
|
其他綜合損失： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
外幣折算損失 |
|
|
(436 |
) |
|
|
(105 |
) |
|
|
(570 |
) |
|
|
(620 |
) |
|
短期投資未實現的收益(損失) |
|
|
(12 |
) |
|
|
13 |
|
|
|
134 |
|
|
|
26 |
|
|
全損 |
|
$ |
(12,851 |
) |
|
$ |
(12,652 |
) |
|
$ |
(46,890 |
) |
|
$ |
(51,596 |
) |
附註是這些財務報表的組成部分。
2
Savara公司和子公司
合併股東權益變動表
截至2019年9月30日和2018年9月30日的期間
(以千為單位，共享金額除外)
(未經審計)
|
|
|
股東權益 |
|
|||||||||||||||||||||
|
|
|
普通股 |
|
|
累積 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||
|
|
|
數字^ 股份 |
|
|
數量 |
|
|
附加 付清 資本 |
|
|
其他 綜合 收入(損失) |
|
|
累積 赤字 |
|
|
總計 |
|
||||||
|
BALANCE^2018年12月31日^^ |
|
|
35,146,096 |
|
|
$ |
36 |
|
|
$ |
237,702 |
|
|
$ |
200 |
|
|
$ |
(129,719 |
) |
|
$ |
108,219 |
|
|
在市場上發行普通股 產品，淨額 |
|
|
647,426 |
|
|
|
— |
|
|
|
4,890 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
4,890 |
|
|
發行普通股以結算RSU |
|
|
13,125 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
行使股票時發行普通股 選項 |
|
|
23,593 |
|
|
|
— |
|
|
|
6 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
6 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,000 |
|
|
外匯換算調整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(225 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(225 |
) |
|
短期投資未實現收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
26 |
|
|
|
— |
|
|
|
26 |
|
|
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(12,112 |
) |
|
|
(12,112 |
) |
|
2019年3月31日的餘額 |
|
|
35,830,240 |
|
|
$ |
36 |
|
|
$ |
243,598 |
|
|
$ |
1 |
|
|
$ |
(141,831 |
) |
|
$ |
101,804 |
|
|
在市場上發行普通股 產品，淨額 |
|
|
1,870,500 |
|
|
|
2 |
|
|
|
19,035 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
19,037 |
|
|
交收後發行普通股 或有負債 |
|
|
1,105,216 |
|
|
|
1 |
|
|
|
12,477 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
12,478 |
|
|
發行普通股以結算RSU |
|
|
13,125 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
無現金行使時發行普通股 手令 |
|
|
11,119 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
行使股票時發行普通股 選項 |
|
|
73,630 |
|
|
|
1 |
|
|
|
61 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
62 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,146 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,146 |
|
|
外匯換算調整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
91 |
|
|
|
— |
|
|
|
91 |
|
|
短期投資未實現收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
120 |
|
|
|
— |
|
|
|
120 |
|
|
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(21,939 |
) |
|
|
(21,939 |
) |
|
2019年6月30日的餘額 |
|
|
38,903,830 |
|
|
$ |
40 |
|
|
$ |
276,317 |
|
|
$ |
212 |
|
|
$ |
(163,770 |
) |
|
$ |
112,799 |
|
|
在市場上發行普通股 產品，淨額 |
|
|
2,251,800 |
|
|
|
2 |
|
|
|
5,662 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
5,664 |
|
|
發行普通股以結算RSU |
|
|
13,125 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
行使股票時發行普通股 選項 |
|
|
39,506 |
|
|
|
— |
|
|
|
45 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
45 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,146 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,146 |
|
|
外匯換算調整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(436 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(436 |
) |
|
短期投資未實現損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(12 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(12 |
) |
|
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(12,403 |
) |
|
|
(12,403 |
) |
|
2019年9月30日的餘額 |
|
|
41,208,261 |
|
|
$ |
42 |
|
|
$ |
283,170 |
|
|
$ |
(236 |
) |
|
$ |
(176,173 |
) |
|
$ |
106,803 |
|
附註是這些財務報表的組成部分。
3
Savara公司和子公司
合併股東權益變動表(續)
截至2019年9月30日和2018年9月30日的期間
(以千為單位，共享金額除外)
(未經審計)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
股東權益 |
|
|||||||||||||||||||||
|
|
|
普通股 |
|
|
累積 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||
|
|
|
數字^ 股份 |
|
|
數量 |
|
|
附加 付清 資本 |
|
|
其他 綜合 收入 |
|
|
累積 赤字 |
|
|
總計 |
|
||||||
|
BALANCE LONG ON LOCALE DEVICATION LOW，LO |
|
|
30,509,522 |
|
|
$ |
32 |
|
|
$ |
186,522 |
|
|
$ |
958 |
|
|
$ |
(68,203 |
) |
|
$ |
119,309 |
|
|
在市場上發行普通股 產品，淨額 |
|
|
46,900 |
|
|
|
— |
|
|
|
493 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
493 |
|
|
發行普通股以結算RSU |
|
|
11,250 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
無現金情況下的普通股淨髮行 股票期權的行使 |
|
|
28,655 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
行使股票時發行普通股 選項 |
|
|
6,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
3 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
3 |
|
|
行使普通股發行 認股權證 |
|
|
2,039 |
|
|
|
— |
|
|
|
18 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
18 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
412 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
412 |
|
|
外匯換算調整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
341 |
|
|
|
— |
|
|
|
341 |
|
|
短期投資未實現損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(24 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(24 |
) |
|
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(26,848 |
) |
|
|
(26,848 |
) |
|
2018年3月31日的餘額 |
|
|
30,604,366 |
|
|
$ |
32 |
|
|
$ |
187,448 |
|
|
$ |
1,275 |
|
|
$ |
(95,051 |
) |
|
$ |
93,704 |
|
|
發行普通股以結算RSU |
|
|
13,125 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
無現金情況下的普通股淨髮行 股票期權的行使 |
|
|
87,099 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
行使股票時發行普通股 選項 |
|
|
24,521 |
|
|
|
— |
|
|
|
30 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
30 |
|
|
行使普通股發行 認股權證 |
|
|
84 |
|
|
|
— |
|
|
|
1 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1 |
|
|
為購買資產而發行的普通股 |
|
|
107,579 |
|
|
|
— |
|
|
|
995 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
995 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
392 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
392 |
|
|
外匯換算調整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(856 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(856 |
) |
|
短期投資未實現收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
37 |
|
|
|
— |
|
|
|
37 |
|
|
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(11,594 |
) |
|
|
(11,594 |
) |
|
2018年6月30日的餘額 |
|
|
30,836,774 |
|
|
$ |
32 |
|
|
$ |
188,866 |
|
|
$ |
456 |
|
|
$ |
(106,645 |
) |
|
$ |
82,709 |
|
|
公開發行普通股 提供，淨額 |
|
|
4,250,000 |
|
|
|
4 |
|
|
|
45,788 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
45,792 |
|
|
發行普通股以結算RSU |
|
|
13,125 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
行使股票時發行普通股 選項 |
|
|
20,641 |
|
|
|
— |
|
|
|
17 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
17 |
|
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,988 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,988 |
|
|
外匯換算調整 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(105 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(105 |
) |
|
短期投資未實現收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
13 |
|
|
|
— |
|
|
|
13 |
|
|
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(12,560 |
) |
|
|
(12,560 |
) |
|
2018年9月30日的餘額 |
|
|
35,120,540 |
|
|
$ |
36 |
|
|
$ |
236,659 |
|
|
$ |
364 |
|
|
$ |
(119,205 |
) |
|
$ |
117,854 |
|
附註是這些財務報表的組成部分。
4
Savara公司和子公司
簡明現金流量表
(以千為單位)
(未經審計)
|
|
|
九個月結束 九月三十日， |
|
|||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
||
|
業務活動現金流量： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
淨損失 |
|
$ |
(46,454 |
) |
|
$ |
(51,002 |
) |
|
調節淨虧損與經營活動中使用的淨現金的調整： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
包括使用權資產的折舊和攤銷 |
|
|
772 |
|
|
|
387 |
|
|
收購IPR&D的減值 |
|
|
— |
|
|
|
21,692 |
|
|
商譽減值 |
|
|
7,420 |
|
|
|
— |
|
|
金融工具公允價值變動 |
|
|
254 |
|
|
|
52 |
|
|
或有代價公允價值變動 |
|
|
264 |
|
|
|
131 |
|
|
非現金利息(收入)/費用 |
|
|
42 |
|
|
|
83 |
|
|
獲得的IPR&D |
|
|
— |
|
|
|
995 |
|
|
外幣損失 |
|
|
(167 |
) |
|
|
(87 |
) |
|
債務發行成本攤銷 |
|
|
432 |
|
|
|
332 |
|
|
短期投資折價增值 |
|
|
(1,004 |
) |
|
|
(546 |
) |
|
以股票為基礎的薪酬 |
|
|
3,292 |
|
|
|
2,792 |
|
|
遞延税金收益 |
|
|
— |
|
|
|
(4,555 |
) |
|
營業資產和負債的變化： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
預付費用和其他流動資產 |
|
|
394 |
|
|
|
(424 |
) |
|
非流動資產 |
|
|
(672 |
) |
|
|
— |
|
|
應付帳款和應計費用及其他流動負債 |
|
|
429 |
|
|
|
1,391 |
|
|
長期負債 |
|
|
(179 |
) |
|
|
(23 |
) |
|
經營活動中使用的現金淨額 |
|
$ |
(35,177 |
) |
|
$ |
(28,782 |
) |
|
投資活動的現金流量： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
購買財產和設備 |
|
|
(138 |
) |
|
|
(81 |
) |
|
購買可供出售的證券，淨額 |
|
|
(104,204 |
) |
|
|
(88,104 |
) |
|
可供出售證券的到期日 |
|
|
89,200 |
|
|
|
64,346 |
|
|
出售可供出售的證券，淨額 |
|
|
14,131 |
|
|
|
9,351 |
|
|
投資活動使用的淨現金 |
|
$ |
(1,011 |
) |
|
$ |
(14,488 |
) |
|
籌資活動的現金流量： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
認股權證行使後發行普通股 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
19 |
|
|
公開發行普通股，淨額 |
|
|
— |
|
|
|
45,792 |
|
|
在市場發行時發行普通股，淨額 |
|
|
29,591 |
|
|
|
493 |
|
|
行使股票期權所得收益 |
|
|
111 |
|
|
|
50 |
|
|
資本租賃債務本金支付 |
|
|
(42 |
) |
|
|
(257 |
) |
|
籌資活動提供的現金淨額 |
|
$ |
29,660 |
|
|
$ |
46,097 |
|
|
匯率變動對現金和現金等價物的影響 |
|
|
12 |
|
|
|
(2 |
) |
|
增加(減少)現金和現金等價物 |
|
$ |
(6,516 |
) |
|
$ |
2,825 |
|
|
現金和現金等價物期初 |
|
|
24,301 |
|
|
|
22,121 |
|
|
現金和現金等價物期末 |
|
$ |
17,785 |
|
|
$ |
24,946 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
非現金交易： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
為IPR&D發行的普通股，淨額 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
995 |
|
|
或有代價的結算 |
|
$ |
12,478 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
補充披露現金流量信息： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
支付利息的現金 |
|
$ |
1,596 |
|
|
$ |
1,038 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
附註是這些財務報表的組成部分。
5
Savara公司和子公司
簡明綜合財務報表附註(未審計)
1.業務描述和提交依據
業務説明
Savara公司(連同其附屬公司。“Savara”、“公司”、“我們”或“我們”)是一家孤兒肺病公司。該公司的產品線包括Molgradex，一種吸入性粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子(“GM-CSF”)，用於自身免疫性肺泡蛋白沉積症(“APAP”)的第3階段開發，在2a階段用於非結核分枝桿菌(“NTM”)肺部感染的開發，以及在2a階段開發，用於治療患有囊性纖維化(“CF”)的人的NTM肺部感染，以及Aeroc，一種用於治療持久性方法的第3階段吸入性萬古黴素。本公司及其全資子公司在一個部門運營，其主要辦事處設在美國得克薩斯州奧斯汀。
自成立以來，Savara將其幾乎所有的努力和資源都投入到了確定和開發其產品候選者、招聘人員和籌集資金上。Savara已經發生了運營虧損和運營的負現金流，從成立至今沒有產品收入。該公司尚未開始商業運作。
演示基礎
中期簡明綜合財務報表已按照財務會計準則委員會(“FASB”)定義的美國普遍接受的會計原則(“美國GAAP”)編制。此等簡明綜合財務報表應與截至2018年12月31日止年度的經審核財務報表及其附註一併閲讀。某些前期金額已重新分類，以與本期呈報保持一致。
未經審計的中期財務信息
本文件所包括的中期簡明綜合財務報表未經審計。未經審核的中期財務報表與年度財務報表的編制基礎相同，管理層認為，所有正常和經常性的調整對於公允地陳述本公司截至2019年9月30日的財務狀況及其截至2019年和2018年9月30日的三個月和九個月的經營結果以及截至2019年9月30日和2018年9月30日的九個月的現金流量是必要的。本報告中顯示的中期運營結果不一定表明截至2019年12月31日的年度或任何其他未來年度或中期的預期結果。2018年12月31日的綜合資產負債表來自經審計的財務報表，但不包括美國GAAP要求的所有披露。此等簡明綜合財務報表應與截至2018年12月31日止年度的經審核財務報表及其附註一併閲讀。
2.重大會計政策彙總
流動資金
截至2019年9月30日，公司累計赤字約為176.2億美元。在截至2019年9月30日的9個月中，公司的運營現金流為負，約為35.2百萬美元。進一步開發和獲得任何藥物的監管批准的成本是巨大的，如下所述，公司可能必須採取某些步驟來保持積極的現金狀況。因此，該公司將需要額外的資金來進一步資助其候選產品的開發和尋求監管批准，並開始將任何批准的產品商業化。
目前，該公司主要專注於呼吸系統藥物的開發，並相信這些活動將導致公司繼續承擔與這些項目相關的重大研究和開發以及其他費用。如果公司的任何候選產品的臨牀試驗失敗或產生不成功的結果，而這些候選產品沒有獲得監管部門的批准，或者如果公司的任何候選產品(如果獲得批准)未能獲得市場接受，公司可能永遠不會盈利。即使公司在未來實現盈利，它也可能無法在隨後的時期保持盈利。該公司打算通過手頭的現金和現金等價物，以及通過股票發行、債務融資、政府或其他第三方資金以及其他合作和戰略聯盟的組合，來支付其未來的運營費用。公司不能確定在需要時是否會有額外的融資，或者如果可能的話，融資將以對公司或其股東有利的條款獲得。
6
雖然截至2019年9月30日，公司擁有1780萬美元的現金和現金等價物，以及8850萬美元的短期投資，但公司打算繼續通過發行額外的股權證券和潛在的借款以及與合作伙伴公司的戰略聯盟來籌集所需的額外資本。然而，如果此類融資不能及時和適當地提供，公司將需要重新評估其運營計劃。簡明綜合財務報表不包括可能因這種不確定性的結果而產生的任何調整。
合併原則
本公司的中期簡明綜合財務報表以美元列報，並採用美國公認會計原則編制。這些財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。本公司全資子公司的財務報表以其功能貨幣記錄，並轉換為報告貨幣。外國實體本位幣和報告貨幣之間匯率變化的累積影響在“累計其他全面收益(虧損)”中報告。所有公司間交易和帳户已在合併中消除。
預算的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表需要公司作出某些估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表和附註中報告的金額。管理層的估計包括與研究和開發及一般和行政成本的應計有關的估計，按公允價值記錄的某些金融工具，基於股票的薪酬，以及遞延税項資產的估值備抵。公司的估計基於歷史經驗和它認為在當時情況下合理的各種其他市場特定的和相關的假設。因此，實際結果可能與這些估計大不相同。
風險和不確定性
該公司正在開發的候選產品在商業銷售之前需要獲得美國食品和藥物管理局(“FDA”)或外國監管機構的批准。不能保證公司的候選產品將獲得必要的批准。如果公司拒絕監管部門批准其候選產品，或者審批被延遲，則可能會對公司的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
該公司面臨與其他生命科學公司類似的若干風險，包括但不限於與成功發現和開發候選藥物、籌集額外資本、開發競爭性藥物和療法、保護專有技術以及市場對該公司產品的接受有關的風險。由於這些和其他因素以及相關的不確定因素，不能保證公司未來的成功。
現金和現金等價物
現金及現金等價物包括收購時原始到期日為三個月或更少的現金及機構銀行貨幣市場帳户，並按成本列賬，接近公允價值。
短期投資
本公司已將其於公允價值可輕易釐定的債務證券投資分類為可供出售證券。這些證券按估計公允價值列賬，與這些投資有關的未實現損益總額反映為股東權益內“累計其他全面收益(虧損)”的一部分。
投資的公允價值是基於證券或可比證券在資產負債表日的具體報價市場價格。當公允價值下降被判斷為非暫時性下降時，債務證券投資被視為減值，因為本公司要麼打算出售，要麼更有可能--而不是--它將不得不在恢復之前出售受損證券。一旦公允價值下降被確定為非暫時性下降，將記錄減值費用，並在投資中建立新的成本基礎。
信貸風險集中
金融工具可能使本公司面臨信用風險集中，主要由現金及現金等價物以及未指定為對衝的外匯衍生品組成。本公司將其現金和現金等價物存放在數量有限的高質量金融機構，有時可能超過這些存款提供的保險金額。
7
應計研發成本
公司記錄與研究、非臨牀研究、臨牀試驗和製造開發相關的成本。這些成本是公司研發費用的重要組成部分，公司正在進行的研發活動有很大一部分是由第三方服務提供商進行的，包括合同研究和製造組織。
公司應計因與合同研究組織(“CRO”)、合同製造組織(“CMO”)和其他外部服務提供商(其支付流量與向公司提供材料或服務的期間不匹配)協議項下的義務而產生的費用。根據與CRO、CMO和其他外部服務提供商建立的協議，根據收到的服務和支出的估計，記錄應計費用。這些估計數通常是根據合同金額適用於完成工作的比例，並通過與內部人員和外部服務提供者就服務完成的進度或階段進行分析而確定的。本公司在確定每個報告期的應計餘額時作出重大判斷和估計。在向CRO、CMO或外部服務提供商預付款的情況下，付款將被記錄為預付資產，該資產將隨着合同服務的執行而攤銷或支出。當實際成本為人所知時，公司調整其預付款項和應計費用。投入，例如所提供的服務、登記的患者數量或研究持續時間，可能與公司的估計不同，從而導致對未來期間的研究和開發費用進行調整。這些估計的變化導致公司的應計款項發生重大變化，可能會對公司的經營結果產生重大影響。到目前為止，公司尚未經歷應計和實際研發費用之間的任何重大偏差。
企業合併
作為業務收購的一部分而收購的資產和承擔的負債按收購之日的估計公允價值記錄。收購價格超過所收購資產和承擔的負債的公允價值的超額作為商譽記錄。確定可識別資產(特別是無形資產)和所收購負債的公允價值還需要管理層作出估計，該估計基於現有信息，在某些情況下，還需要基於與資產相關的未來收入和支出的時間和金額的時間和金額的假設。
商譽，獲得的過程中的研究和開發，以及遞延的税務負債
商譽是指收購價格超過本公司收購淨資產的公允價值。商譽不攤銷，但每年評估減值，或更頻繁地評估減值指標(如果存在減值指標)。本公司先前採用的由FASB發佈的現行指南提供了一種減值模型，據此，本公司可以選擇實施確定商譽減值的一步法，通過從商譽減值測試中消除步驟2(通過比較報告單位商譽的隱含公允價值與該商譽的賬面金額來計量商譽減值損失的定量計算)來簡化隨後的商譽計量。根據本指引的修訂，實體應通過比較報告單位的公允價值與其賬面值來進行年度商譽減值測試。實體應確認賬面金額超過報告單位公允價值的金額的減值費用，但確認的損失不應超過分配給報告單位的商譽總額。此外，在計量商譽減值損失時，實體應考慮任何可扣税商譽對報告單位賬面金額的所得税影響(如果適用)。
收購的過程中研發(“IPR&D”)被認為是一種不確定壽命的無形資產，每年或更頻繁地評估減值(如果存在減值指標)。本公司採用與其年度收購IPR&D減值測試相關的會計準則，即兩步法，允許本公司首先評估定性因素，然後對報告單位的公允價值進行定量評估。如果根據定性因素確定IPR&D的公允價值更有可能不低於賬面金額，則需要進行定量減值測試。
如果相關的研發工作被放棄，相關資產將被核銷，公司將在其合併經營報表和綜合虧損中記錄非現金減值損失。對於那些達到商業化的產品，IPR&D資產將在其估計的使用壽命內攤銷。
如上所述，本公司分別於6月30日和9月30日進行年度商譽減值測試和IPR&D減值測試，或每當發生需要重新評估該等資產的可恢復性的事件或情況變化時，公司將進行年度商譽減值測試和IPR&D減值測試。截至二零一九年九月三十日止九個月，本公司之商譽賬面值並無變動，IPR&D之賬面值因外幣換算而減少約60萬美元。由於公司目前的賬面價值，如果我們的股票價格出現重大下跌，可能會發生商譽減值。例如，本公司確定在2019年第四季度發生了觸發事件，根據該事件，本公司股價大幅下跌，需要對其商譽進行減值測試，這將導致2019年第四季度減值費用為1，940萬美元，將本公司商譽的賬面價值減少至其公允價值，公允價值被確定為零(見附註14)。同樣，在2019年第四季度觸發事件之後，公司完成了上述IPR&D的定性和定量減損測試，並得出結論，其IPR&D沒有減損。
8
應收税款抵扣
截至2019年9月30日，該公司記錄了其子公司Savara APS賺取的丹麥税收抵免。根據丹麥税法，丹麥的研發税收抵免相當於符合條件的研發支出的22%，但不得超過規定的門檻。截至2019年9月30日，已生成但尚未收到總計160萬美元的信用額度。在丹麥的税收抵免總額中，80萬美元與截至2018年12月31日的一年中發生的研發活動有關，並記錄在“預付費用和其他流動資產”中，預計將在2019年第四季度收到。丹麥税收抵免的剩餘部分80萬美元是在截至2019年9月30日的9個月內產生的，記錄在“其他非流動資產”中，預計將在2020年第四季度收到。
公司還確認了截至2019年9月30日的9個月的税收抵免收入，這是澳大利亞税務局為通過我們的子公司Savara Australia Pty產生的合格研究和開發支出提供的。有限的。根據澳大利亞税法，澳大利亞的研發税收抵免相當於符合條件的研發支出的43.5%，不超過規定的門檻。截至2019年9月30日，總計30萬美元的信貸已產生但尚未收到，該金額記錄在“預付費用和其他流動資產”中，預計將在截至2020年12月31日的上半年收到。
租約
2016年2月，FASB發佈了2016-02號會計準則更新(“ASU”)第2016-02號“租賃(主題842)”(“ASU 2016-02”)，編入“會計準則編纂”(“ASC”)第842號(“ASC 842”)。ASU 2016-02、ASC 842和其他發佈的指南旨在通過要求租賃資產的組織確認租賃期限超過12個月的租賃所產生的權利和義務的資產和負債，來改進租賃交易的財務報告。這一會計更新還要求額外披露租賃產生的現金流的金額、時間和不確定性。ASU 2016-02適用於公共業務實體在2018年12月15日之後發佈的年度和中期財務報表。公司於2019年1月1日採用ASU 2018-11“租賃(主題842)-目標改進”項下提供的實施生效日期過渡方法(“ASU 2018-11”)，根據該方法，實體可將首次申請ASU 2016-02的日期更改為採用期的開始，如為Savara，則為2019年1月1日。因此，公司需要根據ASC主題840在比較期間應用先前的租賃指南，提供ASC主題840要求的所有期間的披露，繼續根據ASC主題840呈報，確認應用ASC 842作為截至2019年1月1日的保留收益的累積效應調整(如有)的影響，並根據ASC 842提供某些披露(見附註10)。本公司還選擇了ASU 2018-11允許的按標的資產類別應用的實用權宜之計。因此，本公司將其現有經營租賃作為新指引下的經營租賃入賬，而無需重新評估(A)合同是否包含ASC 842項下的租賃，(B)經營租賃的分類是否會根據ASC 842有所不同，以及(C)過渡調整前未攤銷的初始直接成本(截至採用期間)是否符合ASC 842在租賃開始時對初始直接成本的定義，本公司沒有將租賃和非租賃組成部分分開。
由於採用了使用生效日期過渡法的新租賃會計準則，於2019年1月1日，本公司確認(A)租賃負債約140萬美元，這是截至採用之日剩餘租賃付款的現值約150萬美元，使用公司8.5%的增量借款利率貼現，以及(B)使用權資產約140萬美元。新標準的採用沒有導致截至2019年1月1日公司留存收益的任何調整。採用這一標準並未對公司的簡明綜合資產負債表、簡明綜合現金流量表中經營、投資或融資活動所使用/提供的現金或對公司的經營業績產生重大影響。最重大的影響是確認經營租賃的使用權資產，這些資產分別反映在“其他非流動資產”和經營租賃的租賃負債中，分別反映在租賃負債的當期部分的“應計費用和其他流動負債”以及租賃負債的非流動部分的“其他長期負債”中(見附註10)。
分部報告
經營分部被確定為企業的組成部分，其獨立的離散財務信息可供首席運營決策者或決策小組在決策如何分配資源和評估績效時進行評估。我們的首席運營決策者是首席執行官。我們有一個操作部門，呼吸系統內的特殊藥物。
9
金融工具的公允價值
公允價值計量會計準則提供了計量公允價值的框架，並要求披露公允價值計量。公允價值定義為根據本公司本金或(如無本金)特定資產或負債在特定資產或負債的最有利市場上於計量日期在市場參與者之間有序交易中為出售資產或轉讓負債而收到的價格。
本公司採用三級公允價值層次對所有以經常性基礎按公允價值計量的資產和負債進行分類和披露，以及在初始計量之後的期間內按非經常性基礎按公允價值計量的資產和負債進行分類和披露。層次結構要求公司在可用時使用可觀察的輸入，並在確定公允價值時儘量減少使用不可觀察的輸入。
三層定義如下：
|
|
• |
第1級可觀察到的投入，反映活躍市場中相同資產或負債的報價市場價格(未調整)； |
|
|
• |
第2級--除活躍市場的報價外，直接或間接在市場上可觀察到的相同或類似資產和負債的可觀察到的輸入；以及 |
|
|
• |
3級···很少或沒有市場數據支持的不可觀察的輸入，這需要公司制定自己的假設。 |
按公允價值計入的金融工具包括現金及現金等價物、短期投資、或有代價(於二零一九年五月結算及全面清償前)，以及未被指定為對衝工具的外匯衍生工具。
未按公允價值計入的金融工具包括應付賬款和應計負債。由於這些短期工具具有高度流動性，因此這些金融工具的賬面金額接近公允價值。
收入確認
該公司將根據ASC 606“與客户的合同收入”的五步模型來記錄收入。迄今為止，該公司尚未從其候選藥物中產生任何產品收入。公司創造產品收入的能力，公司預計短期內不會發生，如果有的話，將在很大程度上取決於公司候選產品的成功開發、監管批准和最終商業化。
里程碑收入
本公司須遵守與其Molgradex候選產品有關的許可協議(見附註12)，其中包括被許可人向Savara支付的某些里程碑付款。根據許可協議，公司確定履行義務，確定交易價格，將合同交易價格分配給履行義務，並在履行義務(或作為)履行義務時確認收入。公司確定許可協議中包含的履行義務，並評估哪些履行義務是不同的。
里程碑付款是可變對價的一種形式，因為付款取決於實質性事件的實現。當本公司在可變對價限制下確定在未來期間確認累積收入可能不會出現重大逆轉時，將估計里程碑付款並將其計入交易價格。交易價格隨後按相對獨立銷售價格分配給每個履行義務，本公司在履行合同義務時或履行合同義務時確認收入。在隨後的每個報告期結束時，公司將重新評估實現這些里程碑和任何相關限制的可能性，並在必要時調整整體交易價格的估計。
每股淨虧損
每股普通股股東應佔基本淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔淨虧損除以當期未償普通股和預籌資金認股權證的加權平均數，而不考慮普通股等價物。由於本公司在所有呈報期間均處於虧損狀況，故稀釋每股淨虧損與所有呈報期間每股基本淨虧損相同，因為包括所有潛在攤薄證券將會產生反攤薄作用。
10
以股票為基礎的薪酬
公司根據獎勵的估計授權日公允價值確認授予員工的基於股票的獎勵的成本。最終預期歸屬的獎勵部分的價值被確認為所需服務期內按比例支付的費用。本公司確認歸屬期間數年內以直線方式歸屬的獎勵的補償成本(見附註11)。沒收發生時予以確認，這可能導致隨後期間隨着沒收的出現而導致補償成本的逆轉。
製造業和其他承諾和或有事項
該公司須繳納與其候選產品Molgradex有關的各種製造特許權使用費和付款。根據與活性藥物成分(“API”)製造商的製造和供應協議，Savara必須在實現下表中列出的里程碑時向API製造商支付某些款項。此外，在Savara首次收到一國監管機構對含有用於人類治療用API的產品的市場批准並結束(I)十(10)年後或(Ii)該產品的生物相似產品首次在該國家銷售的日期中較早的一個日期時，Savara應向API製造商支付相當於該國家淨銷售額的低個位數的特許權使用費。
根據公司與日本被許可方之間關於Molgradex在日本用於APAP處理的開發和商業化的許可協議(見注12)，公司應向被許可方提供與被許可方進行的特定監管和備案活動相關的外部成本的50%(50%)的資金，最高可達約80萬美元。截至2019年9月30日，沒有發生任何費用。
根據2018年10月8日與一家醫學教育和研究基金會達成的協議，該公司在與Molgradex在治療NTM中的應用相關的知識產權文件中使用專有信息和材料需要支付一筆里程碑式的費用。該公司將根據Molgradex的淨銷售額向基金會繳納版税，用於處理NTM，這相當於在知識產權申報公佈後的0.5%(0.5%)和公佈之前的0.25%(0.25%)，或者在公佈之前，或者在沒有公佈的情況下，就指定的知識產權申報而言，應向基金會繳納0.25%(0.25%)的使用費。
公司還需支付某些或有里程碑付款，如下表所示，支付給用於管理Molgradex的霧化器製造商。從2019年6月30日至2019年9月30日，里程碑付款金額的變化僅與外幣匯率的變化有關。除了這些里程碑之外，公司還將根據淨銷售額向霧化器製造商繳納使用費。版税率的範圍從3.5%(3.5%)到5%(5%)，具體取決於公司用於管理產品的設備技術。
製造和其他應急里程碑和共同開發支出(以千為單位)：
|
|
|
2019年9月30日 |
|
|
|
Molgradex API製造商： |
|
|
|
|
|
與驗證相關的某些里程碑的實現 原料藥和Molgradex的監管批准 |
|
$ |
2,600 |
|
|
Molgradex噴霧器製造商： |
|
|
|
|
|
完成各種發展活動和 用於給藥的霧化器的監管批准 Molgradex |
|
|
7,417 |
|
|
Molgradex日本被許可人： |
|
|
|
|
|
合作營銷和監管成本 |
|
|
750 |
|
|
醫學教育和研究基金會： |
|
|
|
|
|
治療中Molgradex在美國的首次商業銷售 NTM的 |
|
|
500 |
|
|
製造和其他承諾總額 |
|
$ |
11,267 |
|
上述里程碑和聯合營銷承諾反映了截至2019年9月30日(I)未實現或發生的活動；(Ii)未獲得報酬；以及(Iii)未累計的活動，因為這些活動被視為不可能或合理估計。
11
所得税
公司採用所得税會計處理的資產負債法。根據該方法，遞延税項資產和負債確認為資產和負債的賬面金額和税基之間的暫時性差異的預期未來税收後果。遞延税項資產及負債乃使用預期適用於預期收回或結算該等臨時差額年度之應課税收入之法定税率計量。税率變動對遞延税項資產和負債的影響將在包括頒佈日期的期間內確認。就遞延税項資產設立估值備抵，以將其賬面值減少至更有可能變現的金額。
近期會計公告
2018年8月，FASB發佈了ASU 2018-13，“公允價值計量(主題820)：披露框架-公允價值計量披露要求的變化”。作為其披露框架項目的一部分，該更新消除、添加和修改了公允價值計量的某些披露要求。ASU 2018-13對2019年12月15日之後的財年以及這些財年內的過渡期有效，允許提前採用。公司尚未採用ASU 2018-13，目前正在評估其對我們的簡明綜合財務報表的影響。
2018年11月，FASB發佈ASU 2018-18，“協作安排(主題808)：澄清主題808和主題606之間的交互。”該更新澄清了當合作夥伴是客户時，合作伙伴之間的某些交易應作為新收入標準ASC 606下的收入核算，指定用於確定與客户的交易是ASC 606下的不同商品還是服務的帳户單位，並排除公司與不在ASC 606範圍內的協作夥伴之間的交易以及與客户的合同收入。ASU 2018-18對2019年12月15日之後的財年以及這些財年內的過渡期有效，允許提前採用。本公司已審閲ASU 2018-18年度，並得出結論認為其對我們的簡明綜合財務報表沒有影響。
2019年3月，FASB發佈了ASU 2019-01，“租賃(主題842)：編碼改進”，旨在澄清和修改某些出租人的指南，並澄清ASC 842的臨時過渡披露要求。ASU 2019-01對2019年12月15日之後的財年和該財年內的過渡期有效，允許提前採用。公司尚未採用ASU 2019-01，目前正在評估其對我們的簡明綜合財務報表的影響。
2019年4月，FASB發佈了ASU 2019-04，“對主題326，金融工具-信用損失，主題815，衍生工具和對衝，主題825，金融工具的編纂改進”。本公司已審閲ASU 2019-01年度，並得出結論認為其對我們的簡明綜合財務報表沒有影響。
3.預付費用和其他流動資產
預付費用包括(以千為單位)：
|
|
|
九月三十日， 2019 |
|
|
十二月三十一號， 2018 |
|
||
|
應收研發税收抵免 |
|
$ |
1,140 |
|
|
$ |
1,263 |
|
|
預付合同研發費用 |
|
|
319 |
|
|
|
561 |
|
|
應收增值税 |
|
|
265 |
|
|
|
421 |
|
|
預付保險 |
|
|
74 |
|
|
|
162 |
|
|
按金及其他 |
|
|
267 |
|
|
|
107 |
|
|
預付費用和其他流動資產總額 |
|
$ |
2,065 |
|
|
$ |
2,514 |
|
12
4.應計費用及其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括(以千為單位)：
|
|
|
九月三十日， 2019 |
|
|
十二月三十一號， 2018 |
|
||
|
應計合同研發成本 |
|
$ |
3,210 |
|
|
$ |
2,044 |
|
|
應計一般和行政費用 |
|
|
301 |
|
|
|
371 |
|
|
應計補償 |
|
|
1,177 |
|
|
|
643 |
|
|
外幣兑換衍生品 |
|
|
136 |
|
|
|
26 |
|
|
遞延收入 |
|
|
— |
|
|
|
250 |
|
|
租賃責任 |
|
|
564 |
|
|
|
— |
|
|
其他 |
|
|
— |
|
|
|
41 |
|
|
應計費用和其他流動負債總額 |
|
$ |
5,388 |
|
|
$ |
3,375 |
|
5.短期投資
本公司的投資政策力求保留資本並保持充足的流動性，以滿足業務的運營和其他需要。下表按主要安全類型彙總了公司的投資(以千為單位)：
|
截至2019年9月30日： |
|
攤銷成本 |
|
|
未實現收益總額 |
|
|
未實現損失總額 |
|
|
公允價值 |
|
||||
|
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國政府證券 |
|
$ |
28,475 |
|
|
$ |
21 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
28,496 |
|
|
資產支持證券 |
|
|
8,791 |
|
|
|
16 |
|
|
|
— |
|
|
|
8,807 |
|
|
公司證券 |
|
|
31,745 |
|
|
|
66 |
|
|
|
— |
|
|
|
31,811 |
|
|
商業票據 |
|
|
19,382 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
19,382 |
|
|
短期投資總額 |
|
$ |
88,393 |
|
|
$ |
103 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
88,496 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
截至2018年12月31日： |
|
攤銷成本 |
|
|
未實現收益總額 |
|
|
未實現損失總額 |
|
|
公允價值 |
|
||||
|
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國政府證券 |
|
$ |
15,967 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
(2 |
) |
|
$ |
15,965 |
|
|
資產支持證券 |
|
|
8,595 |
|
|
|
— |
|
|
|
(7 |
) |
|
|
8,588 |
|
|
公司證券 |
|
|
19,975 |
|
|
|
— |
|
|
|
(21 |
) |
|
|
19,954 |
|
|
商業票據 |
|
|
42,022 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
42,022 |
|
|
短期投資總額 |
|
$ |
86,559 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
(30 |
) |
|
$ |
86,529 |
|
該公司已將其投資歸類為可供出售的證券。該等證券按估計公允價值列賬，與該等投資有關的未實現損益總額反映為簡明綜合資產負債表中“累積其他全面收益(虧損)”的一部分。短期或長期的分類是基於債務證券的到期日是否小於或大於12個月。
截至二零一九年九月三十日及二零一八年九月三十日止九個月，並無與投資有關的重大已實現收益或虧損。
13
6.債務融資
2017年4月28日，公司與硅谷銀行簽訂了貸款和擔保協議，並於2017年10月31日進行了修訂(“貸款協議”)，該協議提供了1500萬美元的信貸安排，分兩批提供。於二零一八年十二月，本公司訂立貸款協議修訂(“貸款修訂”)，將定期貸款融資金額由15，000，000美元增加至4，500，000美元，並作出若干其他變動。經修訂的貸款協議規定，資金可分為兩部分：(I)在貸款修訂生效後可供使用的2，500萬美元，其中1，500萬美元用於再融資貸款安排項下的現有未償還金額，以及(Ii)2000萬美元，已於二零一九年九月三十日到期。
硅谷銀行已被授予我們所有資產的完善的第一優先留置權，並對我們的知識產權作出負面承諾。經修訂的貸款協議包含慣常的肯定和消極契約，其中包括限制吾等和吾等子公司處置資產的能力、允許控制權變更、合併或合併、進行收購、產生負債、授予留置權、進行投資、作出某些限制性付款和與附屬公司進行交易的契約，每種情況均受某些例外情況的限制。
根據貸款修正案，貸款按“華爾街日報”報道的最優惠利率計息，外加3.0%的息差。僅利息支付截止到2020年10月，隨後每月支付本金和隨後二十五(25)個月的利息，到期日為2022年11月1日。經修訂的貸款協議包括(I)預付費用(1-12個月的資金金額的3.0%，13-24個月的資金金額的2.0%，此後的1.0%)；以及(Ii)期限結束費用，相當於借入本金金額的6.0%。Savara支付了直接歸因於貸款修正案的最低法律費用，以前支付了直接歸因於最初發行債務工具的10萬美元法律費用。該等費用作為債務發行成本入賬，並在預定到期日使用實際利息法攤銷至利息支出。
相當於借入本金金額6.0%的期末費用將於預定到期日到期，並被確認為本金增加，並在使用實際利息法的貸款期限內相應計入利息支出。
如上所述，根據貸款協議，在獲得每一批資金後，本公司有義務發行認股權證以購買其普通股股份，如下所述。
在為貸款協議的第一部分提供資金後，本公司發行了認股權證，以每股9.10美元的行使價購買24，725股本公司的普通股，有效期為十年，於2027年4月28日屆滿(“2017年4月認股權證”)。在為貸款協議的第二部分提供資金後，本公司發出認股權證，以行使價每股5.39美元購買本公司普通股41，736股，有效期為十年，至2027年6月15日屆滿(“2017年6月認股權證”)。2017年4月和2017年6月認股權證的估值採用Black-Scholes期權定價模型，假設如下：波動率分別為71.42%和71.57%，預期期限為10年，無風險利率分別為2.33%和2.16%，以及零股息收益率。集體認股權證公允價值40萬美元已被記錄為債務貼現，並正在使用實際利率法通過利息支出攤銷至預定到期日。
在獲得與貸款修訂有關的部分資金後，本公司有義務發行認股權證，以購買11，332股本公司普通股，行使價為每股8.824美元，有效期為十年，至2028年12月4日屆滿(“2018年12月認股權證”)。2018年12月權證的估值採用Black-Scholes期權定價模型，假設如下：波動率為80.09%，預期期限為10年，無風險利率為2.98%，以及零股息收益率。集體認股權證公允價值約10萬美元已被記錄為債務貼現，並正通過利息支出使用實際利率法攤銷至預定到期日，如上所述。
14
賬面價值彙總
下表總結了債務融資賬面價值的組成部分，該價值接近公允價值(以千為單位)：
|
|
|
截至2019年9月30日 |
|
|||||
|
|
|
短期 |
|
|
長期 |
|
||
|
向貸款人支付本金和期末費用 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
25,341 |
|
|
債務發行成本 |
|
|
— |
|
|
|
(202 |
) |
|
與認股權證相關的債務折扣 |
|
|
— |
|
|
|
(177 |
) |
|
賬面價值 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
24,962 |
|
債務融資的賬面價值接近公允價值。
7.公允價值計量
本公司以經常性基準按公允價值計量及報告若干金融工具，並按經常性基準按公允價值計量評估其金融工具，以確定在每個報告期內將其分類的適當水平。
本公司確定，對分類為可供出售證券的債務證券的某些投資是一級金融工具。
對公司債務證券、商業票據和資產支持證券的額外投資被視為2級金融工具，因為公司可以獲得報價，但不能瞭解所有這些投資的交易量和交易頻率。就本公司的投資而言，市場方法用於經常性公允價值計量，而估值技術使用在活躍市場中可觀察到或可由可觀察數據證實的投入。
未被指定為對衝工具的外匯衍生品被認為是二級金融工具。本公司的外匯衍生工具通常是短期性質的。
本公司亦確定或有代價(於二零一九年第二季全數結算)為三級金融工具。
15
截至2019年9月30日和2018年12月31日的這些工具的公允價值如下(以千為單位)：
|
|
|
報價單位 活躍市場 相同資產 (1級) |
|
|
顯着性 其他 可觀測 輸入量 (第2級) |
|
|
顯着性 不可觀察 輸入量 (第3級) |
|
|||
|
截至2019年9月30日： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金等價物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國財政部貨幣市場基金 |
|
$ |
5,109 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
回購協議 |
|
$ |
8,000 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
短期投資： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國政府證券 |
|
$ |
28,496 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
資產支持證券 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
8,807 |
|
|
$ |
— |
|
|
公司證券 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
31,811 |
|
|
$ |
— |
|
|
商業票據 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
19,382 |
|
|
$ |
— |
|
|
負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
未指定為對衝工具的外匯衍生品 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
136 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
截至2018年12月31日： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
現金等價物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國財政部貨幣市場基金 |
|
$ |
14,710 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
商業票據 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
4,411 |
|
|
$ |
— |
|
|
公司證券 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
2,371 |
|
|
$ |
— |
|
|
短期投資： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美國政府證券 |
|
$ |
15,965 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
資產支持證券 |
|
|
|
|
|
$ |
8,588 |
|
|
|
|
|
|
公司證券 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
19,954 |
|
|
$ |
— |
|
|
商業票據 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
42,022 |
|
|
$ |
— |
|
|
負債： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
或有考慮 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
12,214 |
|
|
未指定為對衝工具的外匯衍生品 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
26 |
|
|
$ |
— |
|
下表列出了截至2019年9月30日的9個月和截至2018年12月31日的一年中公司3級金融工具公允價值的變化(以千為單位)：
|
|
|
應急 考慮 |
|
|
|
截至2017年12月31日 |
|
$ |
11,948 |
|
|
公允價值變動 |
|
|
266 |
|
|
2018年12月31日的餘額 |
|
$ |
12,214 |
|
|
公允價值變動 |
|
|
219 |
|
|
或有負債的結算 |
|
|
(12,433 |
) |
|
2019年9月30日的餘額 |
|
$ |
— |
|
在其於2019年5月結算之前，本公司記錄或有代價的公允價值在一般及行政費用方面的變動。
本公司於截至二零一九年九月三十日止九個月及截至二零一八年十二月三十一日止年度內，並無將按公允價值計量的任何資產移入或移出1級、2級及3級。
16
8.衍生金融工具
在正常的業務過程中，公司受到外幣波動的影響。公司尋求通過遵循風險管理政策和程序，包括衍生品的使用，來限制這些風險。本公司的衍生合約並未指定為對衝工具，主要處理短期外匯兑換。衍生合約的估計公允價值是以資產負債表日期的相對匯率為基礎。因此，因此匯率與合同開始日的匯率之間的差異而產生的任何收益或損失均在簡明綜合經營報表和全面虧損的“其他收入，淨額”中確認。截至2019年9月30日，有一項資產約為300萬美元，由購買外幣的未結算遠期外匯合同和相應的負債約310萬美元組成，其中包括遠期外匯合同義務，產生了大約10萬美元的淨衍生金融工具，按其估計的公允價值記錄在“應計費用和其他流動負債”中。
9.股東權益
普通股銷售協議
2017年4月28日，公司以銷售代理身份與H.C.温賴特公司(“温賴特”)簽訂了普通股銷售協議，該協議於2018年6月29日被普通股銷售協議(“修正案”)第1號修正案(“銷售協議”)修訂，根據該協議，本公司可不時通過温賴特提出並出售薩瓦拉普通股，每股票面價值0.001美元的普通股(“股份”)，除了在修正案之前出售的230萬美元的股份。該修正案於2018年7月13日生效，也就是該公司於2018年6月29日向美國證券交易委員會提交的關於表格S-3的新貨架註冊協議被證券交易委員會宣佈生效的日期(“新註冊聲明”)。這些股份將根據新的註冊聲明進行發售和出售。在銷售協議的條款及條件的規限下，Wainwright將根據本公司的指示，利用其商業上合理的努力不時出售股份。該公司向Wainwright提供了慣常的賠償權利，Wainwright將有權獲得相當於每股銷售總收入3.0%的固定佣金。根據銷售協議出售股份(如有)可在被視為“在市場供應時”的交易中進行，如1933年證券法(經修訂)下第415條所定義。本公司無義務出售任何股份，並可隨時根據銷售協議暫停銷售或終止銷售協議。
在截至2019年9月30日的9個月內，公司根據銷售協議出售了4，769，726股普通股，淨收益約為2960萬美元。
普通股
公司經修訂和重述的公司註冊證書授權公司發行2.01億股普通股和優先股，其中包括面值0.001美元的2億股普通股和麪值0.001美元的100萬股優先股。以下是公司在2019年9月30日和2018年12月31日普通股的摘要。
|
|
|
九月三十日， 2019 |
|
|
十二月三十一號， 2018 |
|
||
|
授權普通股 |
|
|
200,000,000 |
|
|
|
200,000,000 |
|
|
已發行普通股 |
|
|
41,208,261 |
|
|
|
35,146,096 |
|
17
截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司預留髮行的普通股股份如下：
|
|
|
九月三十日， 2019 |
|
|
十二月三十一號， 2018 |
|
||
|
在合併中取得的認股權證 |
|
|
718,373 |
|
|
|
750,840 |
|
|
依據合併而轉換的認股權證 |
|
|
72,869 |
|
|
|
72,869 |
|
|
2017年4月SVB認股權證 |
|
|
24,725 |
|
|
|
24,725 |
|
|
2017年6月SVB認股權證 |
|
|
41,736 |
|
|
|
41,736 |
|
|
2018年12月SVB認股權證 |
|
|
11,332 |
|
|
|
11,332 |
|
|
預籌資金認股權證 |
|
|
775,000 |
|
|
|
775,000 |
|
|
未行使的股票期權 |
|
|
3,247,910 |
|
|
|
3,077,264 |
|
|
已發佈和未歸屬的RSU |
|
|
128,375 |
|
|
|
156,250 |
|
|
保留的股份總數 |
|
|
5,020,320 |
|
|
|
4,910,016 |
|
權證
下表總結了截至2019年9月30日公司普通股的未償還認股權證：
|
相關股份 懸而未決的手令 |
|
|
鍛鍊價格 |
|
|
到期日 |
||
|
|
314,446 |
|
|
$ |
52.50 |
|
|
2019年11月 |
|
|
403,927 |
|
|
$ |
29.40 |
|
|
2021年2月 |
|
|
72,869 |
|
|
$ |
8.98 |
|
|
2021年6月 |
|
|
775,000 |
|
|
$ |
0.01 |
|
|
2024年10月 |
|
|
24,725 |
|
|
$ |
9.10 |
|
|
2027年4月 |
|
|
41,736 |
|
|
$ |
5.39 |
|
|
2027年6月 |
|
|
11,332 |
|
|
$ |
8.824 |
|
|
2028年12月 |
|
|
1,644,035 |
|
|
|
|
|
|
|
10.承諾和結算
經營租賃
我們有義務根據經營租賃和轉租辦公空間。2017年11月29日，我們就位於德克薩斯州奧斯汀的公司總部辦公空間簽訂了轉租協議。轉租期限於2018年1月1日開始，並將持續至2021年7月31日，每年支付約20萬美元的租金，按月分期支付，但需在轉租期限開始之日的週年日每年增加約2%。然而，分租期第一個月的月底租金有所減免。
我們根據生效日期為2018年11月1日並於2022年9月30日到期的租約在丹麥哥本哈根租用辦公空間。哥本哈根的租賃可以由承租人和出租人在2022年3月31日之前終止，以便在2022年9月30日前騰出房屋，幷包含延長租賃期的選項，直到承租人或出租人以書面形式終止租約，並從2022年9月30日下一個月的第一天起發出六個月的通知期。截至二零一九年九月三十日止九個月，本公司不能合理肯定本公司是否會行使租賃所固有的延長選擇權。我們的年度租金約為10萬美元，按月分期付款，但每年的漲幅與丹麥消費者物價指數相等，或每年約2%。
2017年3月23日，我們將位於加利福尼亞州聖地亞哥的辦公空間轉租給第三方，其可租賃辦公空間約為13，707平方英尺，以前曾用作前身的公司總部，因為本公司不再需要此設施。轉租期限於2017年7月1日開始，2020年5月31日屆滿，與轉讓人於2014年6月19日簽訂轉租協議。截至2019年9月30日，分租下的年租金約為50萬美元，按月分期支付。
18
我們先前根據一份日期為2012年11月19日的運營租賃(經2015年5月22日修訂)為我們位於德克薩斯州奧斯汀的公司總部租賃了辦公空間，根據該租賃協議，我們有義務在2018年1月1日至2019年11月30日期間按月分期支付約10萬美元的年度租金。2017年11月29日，我們簽訂了轉租協議，根據該協議，轉租人承擔了從2018年1月1日至2019年11月30日的辦公空間和租金支付，但2018年1月的第一個月租金除外。
以下是對截至2019年9月30日的經營租賃負債賬面價值調節的年度未貼現現金流量的到期日分析(以千為單位)：
|
截至12月31日的年度， |
|
|
|
|
|
2019 |
|
$ |
200 |
|
|
2020 |
|
|
478 |
|
|
2021 |
|
|
184 |
|
|
2022 |
|
|
67 |
|
|
未來最低租賃付款總額 |
|
$ |
929 |
|
|
減息利息 |
|
|
(57 |
) |
|
總計 |
|
$ |
872 |
|
|
|
截至2019年9月30日的三個月 |
|
|
截至2019年9月30日的9個月 |
|
||
|
租賃成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
經營租賃成本 |
$ |
376 |
|
|
$ |
1,117 |
|
|
轉租收入 |
|
(153 |
) |
|
|
(461 |
) |
|
總租賃成本 |
$ |
223 |
|
|
$ |
656 |
|
|
其他信息： |
|
|
|
|
|
|
|
|
經營租賃的經營現金流 |
$ |
198 |
|
|
$ |
587 |
|
|
加權平均剩餘租期(月)-經營租賃 |
|
19.9 |
|
|
|
19.9 |
|
|
加權平均貼現率-經營租賃 |
|
8.5 |
% |
|
|
8.5 |
% |
截至2019年9月30日，經營租賃使用權資產的賬面價值為80萬美元，反映在“其他非流動資產”中，經營租賃的租賃負債賬面價值為90萬美元，其中與租賃負債的當期部分相關的60萬美元記錄在“應計費用和其他流動負債”中，與租賃負債的非流動部分相關的30萬美元記錄在“其他長期負債”中。
風險管理
本公司維持各種形式的保險，本公司管理層認為該等保險足以將與經營本公司業務有關的某些風險減少至可接受的水平。
僱傭協議
如果某些行政人員無緣無故被解僱或有充分理由辭職(每個人都在就業協議中定義)，他們有權獲得報酬。在無故終止時，而非因死亡或殘疾或有充分理由辭職，每名此類人員均有權在終止僱傭後獲得12個月的基本工資和按比例分配的未付獎金部分，並且該人員將有權在12個月內繼續接受醫療和牙科福利計劃的保險，或直到該人員在另一僱主的單獨計劃下獲得保險。在控制權變更後12個月內，除因原因或辭職以外的解僱時，每一名員工都有權在終止僱傭後獲得18個月的基本工資和100%的未支付獎金，並且該員工將有權在12個月內繼續接受醫療和牙科福利計劃下的保險，或直到該員工在另一僱主的單獨計劃下獲得保險，並且還有權在終止時獲得該員工尚未獲得的非歸屬期權的一定加速。
19
11.股票補償
A.股權激勵計劃
2008年股票期權計劃
公司採用了Savara公司。股票期權計劃(“2008年計劃”)，根據該計劃，公司已預留股份向員工、董事和顧問發行。2008年計劃包括(I)根據“國內收入法”的定義，提供激勵和非合格股票期權的期權授予計劃，以及(Ii)股票發行計劃，規定發放基於普通股(包括限制性股票、股息等價物、股票增值權、虛擬股票和業績單位)進行估值的獎勵。(I)期權授予計劃規定了激勵和非合格股票期權，以及(Ii)股票發行計劃，這些獎勵基於普通股進行估值，包括限制性股票、股息等價物、股票增值權、虛擬股票和業績單位。2008年計劃還允許符合條件的人按計劃管理人確定的金額購買普通股。在參與者終止時，本公司保留按終止之日的每股公平市價回購與股票發行計劃一起發行的非歸屬股份的權利。
根據2008年計劃，公司以前曾向員工和非員工發放激勵和非限定期權和限制性股票。股票期權的條款，包括每股行使價和歸屬條款，由董事會決定。根據客觀和主觀因素，包括：第三方估值、與第三方的優先股交易、當前經營和財務表現、管理估計和未來預期等，按不低於授出當日公司普通股的估計公平市場價值的行使價授予股票期權。股票期權獎勵通常每季度授予三至四年，自授予之日起10年內到期，限制性股票授予按季度授予四年，自授予日起10年到期。
根據2008年計劃，公司不再發放基於股票的獎勵。
2015綜合激勵選項計劃
本公司實施2015年綜合激勵計劃(“2015計劃”)，股東於2018年6月對該計劃進行了修訂和批准。2015年計劃規定授予激勵和非法定股票期權，以及股份增值權、限制性股票、限制性股票單位、業績單位、股份和其他基於股票的獎勵。以股份為基礎的獎勵受董事會或董事會薪酬委員會制定的條款和條件的約束。截至2019年9月30日，根據2015年計劃可供授予的普通股數量為1，265，733股。
B.股票期權和限制性股票單位
該公司使用Black-Scholes期權定價模型對股票期權進行估值，該模型需要輸入主觀假設，包括無風險利率、預期壽命、預期股票價格波動性和股息率。無風險利率假設是基於觀察到的與公司員工股票期權的預期期限一致的恆定期限美國國債的利率。預期壽命代表股票期權預期未完成的時間段，並基於簡化方法。由於缺乏足夠的歷史行使數據，本公司採用簡化方法，為估計股票期權的預期壽命提供了合理的依據。預期波動率是基於可比公司上市股票在股票期權的估計預期壽命內的歷史波動性。本公司假設沒有股息收益率，因為預期在不久的將來不會支付股息，這與本公司不支付股息的歷史相一致。股票期權的估值也受到普通股估值的影響。股票期權獎勵通常有十年的合同條款，並在四年內授予基於連續服務的員工的股票期權獎勵；然而，2015年計劃允許其他歸屬期限。
20
C.以股票為基礎的獎勵活動
下表提供了截至2019年9月30日和2018年9月30日的9個月的2008計劃和2015計劃基於股票的獎勵摘要：
|
|
|
截至2019年9月30日的9個月 |
|
|
截至2018年9月30日的9個月 |
|
||||||||||||||||||
|
|
|
股票期權 |
|
|
RSU |
|
|
總計 |
|
|
股票期權 |
|
|
RSU |
|
|
總計 |
|
||||||
|
截至12月31日未償還 |
|
|
3,077,264 |
|
|
|
156,250 |
|
|
|
3,233,514 |
|
|
|
1,916,832 |
|
|
|
86,875 |
|
|
|
2,003,707 |
|
|
授與 |
|
|
347,125 |
|
|
|
34,000 |
|
|
|
381,125 |
|
|
|
1,016,720 |
|
|
|
120,000 |
|
|
|
1,136,720 |
|
|
已行使 |
|
|
(136,729 |
) |
|
|
(39,375 |
) |
|
|
(176,104 |
) |
|
|
(175,407 |
) |
|
|
(37,500 |
) |
|
|
(212,907 |
) |
|
沒收 |
|
|
(39,750 |
) |
|
|
(22,500 |
) |
|
|
(62,250 |
) |
|
|
(123,850 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(123,850 |
) |
|
截至9月30日未結清 |
|
|
3,247,910 |
|
|
|
128,375 |
|
|
|
3,376,285 |
|
|
|
2,634,295 |
|
|
|
169,375 |
|
|
|
2,803,670 |
|
D.以股票為基礎的薪酬
截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月的運營報表和綜合虧損報表中的以下行項目包括基於股票的薪酬費用(以千為單位)：
|
|
|
三個月 |
|
|
九個月結束 |
|
||||||||||
|
|
|
九月三十日， 2019 |
|
|
九月三十日， 2018 |
|
|
九月三十日， 2019 |
|
|
九月三十日， 2018 |
|
||||
|
研究與發展 |
|
$ |
570 |
|
|
$ |
813 |
|
|
$ |
1,565 |
|
|
$ |
1,186 |
|
|
一般和行政 |
|
|
576 |
|
|
|
1,175 |
|
|
|
1,727 |
|
|
|
1,606 |
|
|
以股票為基礎的總薪酬 |
|
$ |
1,146 |
|
|
$ |
1,988 |
|
|
$ |
3,292 |
|
|
$ |
2,792 |
|
12.許可協議
公司於2016年5月12日與被許可方簽訂了一項許可協議，並於2018年6月4日修訂(“許可協議”)，根據該協議，被許可方獲得了在日本進口、營銷、銷售、分銷和推廣Molgradex治療APAP的專有權。作為回報，被許可方將向公司支付基於營銷和監管的里程碑付款和基於銷售的特許權使用費。2018年10月，本公司根據許可協議實現了一項里程碑式的付款，從而從被許可方收到了30萬美元。截至2019年9月30日，本公司已確定其尚未履行許可協議項下的所有履行義務，因此，在履行履行義務之前，該里程碑付款已作為遞延收入記錄在本公司的簡明綜合資產負債表的“其他長期負債”中。
13.每股淨虧損
每股基本和稀釋淨虧損的計算方法是將淨虧損除以期內已發行普通股的加權平均數。對於本公司產生淨虧損的期間，本公司不包括攤薄證券對每股攤薄淨虧損的潛在影響，因為這些項目的影響是反攤薄的。
下列加權平均權益工具被排除在攤薄每股淨虧損的計算之外，因為它們的影響在所述期間將是反攤薄的：
|
|
|
九個月結束 |
|
|||||
|
|
|
九月三十日， 2019 |
|
|
九月三十日， 2018 |
|
||
|
股權激勵計劃獎勵 |
|
|
3,247,910 |
|
|
|
2,634,295 |
|
|
非歸屬限制性股票和限制性股票單位 |
|
|
128,375 |
|
|
|
173,422 |
|
|
購買普通股的認股權證 |
|
|
869,035 |
|
|
|
890,170 |
|
|
總計 |
|
|
4,245,320 |
|
|
|
3,697,887 |
|
21
下表調節了截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月普通股的每股基本收益：
|
|
|
三個月 |
|
|
九個月結束 |
|
||||||||||
|
|
|
九月三十日， 2019 |
|
|
九月三十日， 2018 |
|
|
九月三十日， 2019 |
|
|
九月三十日， 2018 |
|
||||
|
淨損失 |
|
$ |
(12,403 |
) |
|
$ |
(12,560 |
) |
|
$ |
(46,454 |
) |
|
$ |
(51,002 |
) |
|
普通股股東應佔淨虧損 |
|
|
(12,403 |
) |
|
|
(12,560 |
) |
|
|
(46,454 |
) |
|
|
(51,002 |
) |
|
未分配的收益和淨虧損歸因於 普通股股東，基本股東和稀釋股東 |
|
|
(12,403 |
) |
|
|
(12,560 |
) |
|
|
(46,454 |
) |
|
|
(51,002 |
) |
|
基本加權平均已發行普通股 稀釋 |
|
|
41,727,259 |
|
|
|
34,483,563 |
|
|
|
38,749,002 |
|
|
|
32,423,510 |
|
|
基本EPS和稀釋EPS |
|
$ |
(0.30 |
) |
|
$ |
(0.36 |
) |
|
$ |
(1.20 |
) |
|
$ |
(1.57 |
) |
14.隨後的事件
2019年10月1日，公司收到FDA關於治療APAP的Molgradex開發計劃的書面答覆，以及公司先前於2019年6月12日披露的第三階段研究的相關結果。在書面答覆中，FDA表示，C型會議簡報包中提供的數據沒有提供足夠的有效性和安全性證據。在該公司於2019年10月2日公開宣佈FDA的迴應後，該公司的股價經歷了大幅下跌，尚未從這種下跌中恢復過來。因此，本公司確定發生了需要對其商譽進行減值測試的觸發事件。根據其政策，本公司通過將其報告單位商譽的隱含公允價值與該商譽的賬面金額進行比較，對計量商譽減值損失進行了量化計算，導致2019年第四季度減值費用為1，940萬美元，將本公司商譽的賬面價值減少至其公允價值，公允價值被確定為零。同樣，在2019年第四季度觸發事件之後，公司完成了對其IPR&D的定性和定量減損測試，並得出結論，其IPR&D沒有減損。
22
管理人員對財務的討論與分析
條件和
操作結果
Form 10-Q的本季度報告包含符合1933年“證券法”(修訂後)第27A節和1934年“證券交易法”(修訂)21E節含義的前瞻性陳述。本文中包含的任何涉及風險和不確定因素的陳述，如Savara的計劃、目標、預期、意圖和信念，都應被視為前瞻性陳述。Savara的實際結果可能與這些前瞻性陳述中討論的結果大不相同。可能導致或促成這些差異的因素包括但不限於以下確定的因素以及本季度報告第31至52頁題為“風險因素”一節中討論的因素。
概述
我們是一家孤兒肺病公司。我們目前的產品線包括Molgradex，一種吸入性粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子(“GM-CSF”)，處於自身免疫性肺泡蛋白沉積症(“APAP”)的第3階段開發，在2a階段為非結核分枝桿菌(“NTM”)肺部感染開發，以及在2a階段開發，用於治療囊性纖維化(“CF”)患者的NTM肺部感染，以及AeroVanc，第3階段吸入性萬古黴素用於治療持久性甲氧西林-我們的戰略包括通過指示擴展、戰略開發合作伙伴關係和產品收購來擴大我們潛在的同類最佳產品的渠道，目標是成為我們領域的領先公司。我們的管理團隊在孤兒藥物開發和肺部醫學方面具有豐富的經驗，在識別未滿足的需求，開發和獲得新產品候選產品，並有效地推動它們獲得批准和商業化方面具有豐富的經驗。
連同我們的全資子公司，包括Aravas Inc.，Savara APS，Drugrecure A/S和Savara Australia Pty。有限，我們與我們的主要辦事處在美國得克薩斯州奧斯汀的一個部門運營。自成立以來，我們投入了大量的努力和資源，以確定和發展我們的產品候選人，招聘人員，並籌集資金。由於我們尚未開始商業運營，我們已經發生了運營虧損和運營的負現金流，自成立至今沒有產品收入。從我們成立到2019年9月30日，我們已經通過公開發行普通股、私募可轉換優先股和債務融資籌集了約238.8美元的淨現金收入。
自成立以來，我們從未實現盈利，並且每年都出現運營虧損。截至2019年9月30日的九個月，我們的淨虧損為4650萬美元，其中包括2019年第二季度產生的740萬美元商譽減值費用，以及2018年12月31日止年度的6150萬美元，其中包括針對某些收購的正在進行的研發(“IPR&D”)的減值費用2170萬美元。截至2019年9月30日，我們的累計赤字為176.2美元。基本上，我們所有的運營虧損都是由與我們的研究和開發計劃相關的費用以及與我們的運營相關的一般和管理成本引起的。
我們選擇通過外包我們的製造和大多數臨牀操作來運營。我們預計至少在未來幾年內，隨着我們啟動和繼續我們的產品候選產品的臨牀開發和尋求監管批准，並相應地增加必要的人員，我們將招致大量的額外費用，並增加我們的累積運營虧損。我們預計，由於臨牀開發計劃的時機和獲得監管部門批准的努力，我們的運營虧損將在各個季度和每年大幅波動。
截至2019年9月30日，我們的現金和現金等價物為1780萬美元，短期投資為8850萬美元。我們將繼續需要大量的額外資金來繼續我們的臨牀開發和潛在的商業化活動。雖然我們有足夠的資金為我們計劃的運營提供資金，直到2021年，但我們可能需要繼續籌集大量的額外資金來支持運營和活動。我們未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，包括我們臨牀開發工作的速度和結果。如果在需要時、在有利條件下或根本不能籌集資金，將對我們的財務狀況和我們開發候選產品的能力產生負面影響。2019年10月1日，我們收到了FDA的回覆，內容是在C型會議的簡報包中提供的數據，涉及我們針對APAP的Molgradex開發計劃和相關的第3階段研究結果。FDA表示，簡報包中提供的數據沒有提供足夠的有效性和安全性證據，因此，我們可能需要進行第二次第三階段研究，這將需要額外的資金和時間才能完成。
近期事件
普通股銷售協議
在截至2019年9月30日的3個月和9個月內，我們根據經修訂的普通股銷售協議(“銷售協議”)，以H.C.Wainwright&Co.，LLC為銷售代理，分別出售了2，251，800股和4，769，726股普通股，淨收益分別為570萬美元和2960萬美元。
23
C類會議
2019年10月2日，我們宣佈了與FDA召開的C類會議的迴應，該會議涉及我們先前於2019年6月12日披露的Impala研究結果，即針對APAP的Molgradex開發計劃。在我們於2019年10月1日收到的書面答覆中，FDA表示，C型會議簡報包中提供的數據沒有提供足夠的有效性和安全性證據。因此，我們正在努力確定我們Molgradex開發項目的下一步工作，包括在美國申請突破性治療指定，潛在補充第3階段研究的範圍和設計，以及潛在的監管申請。如有必要，完成第二期第三階段研究或其他監管活動可能需要我們籌集額外資本。
財務運營概述
研發費用
我們確認所有的研究和開發成本，因為它們是發生的。研究和開發費用主要包括：
|
|
• |
與代表我們進行研究和開發活動的顧問和臨牀試驗場所簽訂協議所產生的費用； |
|
|
• |
與臨牀試驗執行有關的實驗室和供應商費用； |
|
|
• |
合同製造費用，主要用於生產臨牀用品；以及 |
|
|
• |
與我們的研究和開發組織執行的活動相關的內部成本，通常有利於多個項目。 |
在適當的情況下，這些成本按候選產品進行分配。任何未分配的內部研發成本主要包括：
|
|
• |
人員成本，包括工資、福利和股份制薪酬費用； |
|
|
• |
分配的設施和其他費用，包括設施的租金和維修費用和折舊費用； |
|
|
• |
與開發活動相關的監管費用和技術許可費。 |
我們運營費用的最大組成部分歷來是我們在研究和開發活動上的投資。下表顯示了我們截至2019年9月30日、2018年9月30日和2018年9月30日的三個月以及截至2018年9月30日、2019年和2018年的九個月的研發支出：
|
|
|
三個月 九月三十日， |
|
|
九個月結束 九月三十日， |
|
||||||||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
||||
|
|
|
(千) |
|
|
(千) |
|
||||||||||
|
候選產品： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
AeroVanc |
|
$ |
4,047 |
|
|
$ |
4,499 |
|
|
$ |
12,700 |
|
|
$ |
11,770 |
|
|
Molgradex |
|
|
5,528 |
|
|
|
4,966 |
|
|
$ |
17,328 |
|
|
|
13,743 |
|
|
其他 |
|
|
— |
|
|
|
44 |
|
|
$ |
30 |
|
|
|
1,803 |
|
|
研發費用總額 |
|
$ |
9,575 |
|
|
$ |
9,509 |
|
|
$ |
30,058 |
|
|
$ |
27,316 |
|
我們預計未來將繼續招致巨大的研究和開發費用，因為我們將我們的候選產品推進臨牀試驗並爭取監管批准，這將需要在監管支持以及合同製造和庫存積累相關成本方面進行大量投資。此外，我們繼續評估獲得或獲得其他產品候選和技術許可的機會，這可能導致由於許可費和/或里程碑付款而導致更高的研究和開發費用。
進行必要的臨牀試驗以獲得監管批准的過程既昂貴又耗時。我們可能永遠不會成功地及時開發並獲得我們的產品候選產品的監管批准。我們候選產品成功的可能性可能受到許多因素的影響，包括臨牀數據、競爭、知識產權、製造能力和商業可行性。因此，我們無法準確確定我們開發項目的持續時間和完成成本，或者我們將從任何候選產品的商業化和銷售中產生收入的時間和程度。
24
一般及行政費用
一般和行政費用主要包括行政、財務和會計、法律和營銷職能人員的工資、福利和相關費用，以及會計、法律、投資者關係、業務發展、商業戰略和研究、人力資源和信息技術服務的專業和諮詢費。其他一般和行政費用包括設施租賃和保險費。
關鍵會計政策和估計
我們的管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析基於我們的簡明綜合財務報表，這些報表是根據美國普遍接受的會計原則編制的。這些財務報表的編制要求我們做出影響資產、負債和費用報告金額的估計和判斷。在持續的基礎上，我們評估這些估計和判斷。我們的估計基於歷史經驗和我們認為在當時情況下是合理的各種假設。這些估計和假設構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，並記錄了從其他來源不易看到的費用。實際結果可能與這些估計大不相同。我們相信，以下討論的會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績至關重要，因為這些政策涉及涉及管理層判斷和估計的更重要領域。
應計研發費用
我們記錄由外部服務提供商進行的研究和開發活動的估計成本的應計費用，這些活動包括進行臨牀試驗和合同制定和製造活動。我們根據已提供但尚未開具發票的估計服務金額記錄開發活動的估計成本，並將這些成本計入綜合資產負債表的應計負債中，以及綜合經營報表和綜合虧損中的研發費用。這些費用是我們研究和開發費用的重要組成部分。我們根據估計完成的工作量並根據與這些外部服務提供商建立的協議，記錄這些成本的應計費用。
我們估計通過與內部人員和外部服務提供商就完成服務的進度或階段進行討論而完成的工作量，以及為這些服務支付的商定費用。我們在確定每個報告期的應計餘額時做出重大判斷和估計。隨着實際成本的知曉，我們調整了我們的應計估計。
商譽與獲得性知識產權研發
根據會計準則編撰(“ASC”)主題350“無形資產-商譽和其他”，我們的商譽和收購的IPR&D確定具有不確定的壽命，因此不會攤銷。相反，他們每年進行減值測試，如果我們意識到事件或情況的變化表明賬面價值可能受損，則在年度測試之間進行測試。
會計準則更新(“ASU”)2017-04，“無形資產-商譽及其他(主題350)：簡化商譽減值測試”概述了一個減值模型，為我們提供了實施確定商譽減值的一步法的選項，從而通過從商譽減值測試中消除步驟2(通過比較報告單位商譽的隱含公允價值與該商譽的賬面價值來計量商譽減值損失的定量計算)簡化了隨後的商譽計量。根據本指引的修訂，實體應通過比較報告單位的公允價值與其賬面值來進行年度或中期商譽減值測試。實體應確認賬面金額超過報告單位公允價值的金額的減值費用，但確認的損失不應超過分配給報告單位的商譽總額。此外，在計量商譽減值損失時，實體應考慮任何可扣税商譽對報告單位賬面金額的所得税影響(如果適用)。
關於收購IPR&D的減值測試，ASU 2011-08，“無形資產-商譽和其他(主題350)：測試商譽減值”和ASU 2012-02，“無形資產-商譽和其他(主題350)：測試不確定壽命的無形資產的減值”，為我們提供了一個兩步減值過程，可以選擇首先評估定性因素，以確定事件或情況的存在是否使我們確定它更有可能(即一種可能性如果我們選擇首先評估定性因素，並且我們確定它比未獲得的IPR&D更有可能沒有受到損害，我們就不需要採取進一步的行動來測試損害。
25
如果我們對收購的IPR&D進行量化評估，我們將其賬面價值與其估計的公允價值進行比較，以確定是否存在減值。前幾年，由於缺乏1級或2級投入，多期超額收益法(“MPEEM”)是收益法的一種形式，用於在進行定量評估時估計收購的知識產權與開發的公允價值。根據MPEEM，無形資產的公允價值等於該資產在其剩餘使用年限內扣除供款資產估計價值(供款費用)估計價值的市場收益率後剩餘的預計遞增税後現金流(超額收益)的現值。我們每年9月30日利用定性方法評估我們收購的IPR&D的潛在損害，並確定是否更有可能--而不是--公允價值受到損害。我們每年6月30日評估收購商譽的潛在損害，根據市值進行定量分析。在我們繼續評估將所收購資產貨幣化的機會時，我們不能保證能夠做到這一點。然而，我們相信在我們目前的業務背景下，我們的方法是評估公允價值的更合適的方法。
我們對商譽和收購的IPR&D是否以及如果是這樣的損害程度的確定具有高度的判斷性，在應用MPEEM方法估計公允價值的情況下，我們基於關於我們預期的未來財務狀況和經營結果、我們使用收購資產的方式的變化、我們收購資產的發展或我們的整體業務戰略以及監管、市場和經濟環境和趨勢的重要假設來確定商譽和收購的IPR&D是否受到損害，如果是的話，我們的判斷是基於對我們的預期未來財務狀況和經營結果的重大假設，以及我們所收購的資產或我們的整體業務戰略的發展，以及監管、市場和經濟環境和趨勢。
股份補償費用
我們根據獎勵的估計授權日公允價值確認授予員工的基於股票的獎勵的成本。最終預期歸屬的獎勵部分的價值被確認為所需服務期內按比例支付的費用。我們確認在歸屬期間以直線方式在數年內歸屬的獎勵的補償成本。沒收發生時予以確認，這可能導致隨後期間隨着沒收的出現而導致補償成本的逆轉。
我們使用Black-Scholes期權定價模型(“Black-Scholes模型”)估計股票期權獎勵的授予日公允價值。在Black-Scholes模型下確定股票期權獎勵的授予日公允價值時，我們必須作出若干假設，包括獎勵期限、普通股價格在獎勵期限內的波動性以及無風險利率。這些或其他假設的變化可能會對我們確認的補償費用產生重大影響。
營業收入
我們根據ASC 606，“與客户簽訂合同的收入”，根據五步模型記錄收入。到目前為止，我們還沒有從我們的候選產品中產生任何產品收入。
里程碑收入
關於與Molgradex產品相關的許可協議(見本報告中簡明財務報表的附註12)，其中包括被許可方將向我們支付的某些里程碑付款，我們確定履行義務，確定交易價格，將合同交易價格分配給履行義務，並在履行履行義務時(或作為履行義務時)確認收入。我們確定許可協議中包含的履行義務，並評估哪些履行義務是不同的。
里程碑付款是可變對價的一種形式，因為付款取決於實質性事件的實現。當我們在可變對價約束下確定在未來期間確認累計收入可能不會出現重大逆轉時，將估計里程碑付款並將其計入交易價格。交易價格隨後按相對獨立銷售價格分配給每項履行義務，吾等於履行合同下的履行義務時或履行合同項下的履行義務時確認收入。在隨後的每個報告期結束時，我們將重新評估實現該等里程碑和任何相關限制的可能性，並在必要時調整整體交易價格的估計。
26
運營結果-截至2019年和2018年9月30日的三個月比較
|
|
|
三個月 九月三十日， |
|
|
美元 |
|
||||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
|
(千) |
|
|||||||||
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
$ |
9,575 |
|
|
$ |
9,509 |
|
|
$ |
66 |
|
|
一般和行政 |
|
|
2,811 |
|
|
|
3,148 |
|
|
|
(337 |
) |
|
商譽減值 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
折舊 |
|
|
56 |
|
|
|
127 |
|
|
|
(71 |
) |
|
業務費用共計 |
|
|
12,442 |
|
|
|
12,784 |
|
|
|
(342 |
) |
|
運營損失 |
|
|
(12,442 |
) |
|
|
(12,784 |
) |
|
|
342 |
|
|
其他收入，淨額 |
|
|
39 |
|
|
|
224 |
|
|
|
(185 |
) |
|
所得税前淨虧損 |
|
|
(12,403 |
) |
|
|
(12,560 |
) |
|
|
157 |
|
|
所得税優惠 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
淨損失 |
|
$ |
(12,403 |
) |
|
$ |
(12,560 |
) |
|
$ |
157 |
|
研究與發展
截至2019年9月30日的三個月，研發支出增加了10萬美元，即0.7%，至9.6億美元，而截至2018年9月30日的三個月為950萬美元。增加的主要原因是與Molgradex開發相關的開發成本增加了約60萬美元，這被與第三階段活動相關的AeroVanc研究成本減少的50萬美元所抵銷。
一般和行政
截至二零一九年九月三十日止三個月的一般及行政開支減少三十萬美元，或10.7%，至二零一九年九月三十日止三個月的二百八十萬美元，而截至二零一八年九月三十日止三個月則為三百一十萬美元。減少主要是由於2018年第三季度發生了約60萬美元的基於股票的非現金補償費用，這被截至2019年9月30日的三個月增加的20萬美元人事成本所抵銷。
運營結果-截至2019年和2018年9月30日的九個月比較
|
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
美元 |
|
||||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
變化 |
|
|||
|
|
|
(千) |
|
|||||||||
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
$ |
30,058 |
|
|
$ |
27,316 |
|
|
$ |
2,742 |
|
|
一般和行政 |
|
|
9,785 |
|
|
|
7,402 |
|
|
|
2,383 |
|
|
知識產權與開發的減值 |
|
|
— |
|
|
|
21,692 |
|
|
|
(21,692 |
) |
|
商譽減值 |
|
|
7,420 |
|
|
|
— |
|
|
|
7,420 |
|
|
折舊 |
|
|
253 |
|
|
|
387 |
|
|
|
(134 |
) |
|
業務費用共計 |
|
|
47,516 |
|
|
|
56,797 |
|
|
|
(9,281 |
) |
|
運營損失 |
|
|
(47,516 |
) |
|
|
(56,797 |
) |
|
|
9,281 |
|
|
其他收入 |
|
$ |
1,062 |
|
|
$ |
1,240 |
|
|
$ |
(178 |
) |
|
所得税前淨虧損 |
|
|
(46,454 |
) |
|
|
(55,557 |
) |
|
|
9,103 |
|
|
所得税優惠 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
4,555 |
|
|
$ |
(4,555 |
) |
|
淨損失 |
|
$ |
(46,454 |
) |
|
$ |
(51,002 |
) |
|
$ |
4,548 |
|
27
研究與發展
在截至2019年9月30日的九個月中，研發支出增加了270萬美元(10.0%)，從截至2018年9月30日的9個月的2730萬美元增加到301億美元。增加的主要原因是與Molgradex開發相關的開發成本增加了360萬美元，包括EncoR研究的開始，以及與第三階段活動相關的AeroVanc研究成本增加了90萬美元，這被2018年第二季度以普通股形式發行的100萬美元與資產購買相關的開支以及截至2018年9月30日的9個月確認的80萬美元與一項輔助研究的里程碑和開發成本有關，該研究已不再是我們產品線的一部分。
一般和行政
一般和行政費用增加了240萬美元，或32.2%，從截至2018年9月30日的9個月的740萬美元增加到截至2019年9月30日的9個月的980萬美元，主要是由於人事成本增加了80萬美元，與Molgradex的市場研究和類似活動相關的商業成本增加了130萬美元，以及法律、會計、保險、業務開發和其他運營活動的增加。
知識產權與商譽的減值
在截至2019年9月30日的9個月中，我們在IMPALA第三階段研究Molgradex治療APAP的結果之後確認了740萬美元的商譽賬面價值減值費用。在截至2018年9月30日的9個月中，我們確認了一筆2170萬美元的減值費用，用於抵銷與我們先前假設的輔助藥物候選藥物相關的收購IPR&D的全部賬面價值，原因是第二階段研究的不利結果表明該候選藥物未能滿足研究的終點，並且該化合物在患者中的有效性有限。我們不再支持或追求這個輔助藥物候選。
所得税優惠
截至2019年9月30日的9個月沒有所得税優惠，導致與截至2018年9月30日的9個月的4，600，000美元相比減少4，600，000美元，或100.0%。減少是由於2018年第一季度錄得460萬美元的税收優惠，與因我們在合併中承擔的一種輔助藥物候選藥物的收購IPR&D減損而導致的遞延税項負債的逆轉有關。
流動性與資本資源
截至2019年9月30日，我們有1，780萬美元的現金和現金等價物，8，850萬美元的短期投資和176.2美元的累積赤字。在截至2017年12月31日的一年中，我們與硅谷銀行簽訂了貸款和擔保協議，並於2018年12月進行了修訂，根據該協議，我們共提取了2500萬美元。我們繼續通過銷售協議下的“在市場發售”出售我們的普通股，並自2017年4月以來根據銷售協議籌集了3190萬美元的淨收益。自2017年6月以來，我們已完成三次公開發行，淨收益合計，扣除承銷折扣和佣金及發售費用後，約為1.354億美元。
我們已經並打算將這些發行的淨收益用於營運資金和一般公司目的，其中包括但不限於，為我們的候選產品的臨牀開發和尋求監管批准提供資金，啟動商業化前活動，以及一般和行政費用。
現金流
下表彙總了指定期間的現金流量：
|
|
|
截至9月30日的九個月， |
|
|||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
||
|
|
|
(千) |
|
|||||
|
經營活動中使用的現金 |
|
$ |
(35,177 |
) |
|
$ |
(28,782 |
) |
|
投資活動中使用的現金 |
|
|
(1,011 |
) |
|
|
(14,488 |
) |
|
融資活動提供的現金 |
|
|
29,660 |
|
|
|
46,097 |
|
|
匯率變動的影響 |
|
|
12 |
|
|
|
(2 |
) |
|
現金淨增加(減少) |
|
$ |
(6,516 |
) |
|
$ |
2,825 |
|
28
經營活動現金流
截至2019年9月30日止九個月，經營活動使用的現金為352百萬美元，包括淨虧損4650萬美元，其中被11.3百萬美元的非現金費用部分抵銷，主要包括商譽減值、折舊和攤銷，包括使用權資產、公允價值變動、短期投資折舊貼現、債務發行成本攤銷和基於股票的補償。
投資活動現金流量
截至2019年9月30日止九個月用於投資活動的現金，主要是購買短期投資的結果。
融資活動現金流量
截至二零一九年九月三十日止九個月，融資活動提供的現金主要與銷售協議項下“於市場發售”所得淨收益2960萬美元有關。
未來資金需求
我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們不知道何時或是否會從產品銷售中產生任何收入。我們不期望從產品銷售中產生任何收入，除非並且直到我們獲得監管批准並將我們的任何候選產品商業化。同時，我們預計我們的費用將增加與我們正在進行的開發和製造活動，特別是當我們繼續研究，開發，製造和臨牀試驗，並尋求監管批准，我們的產品候選。此外，如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計我們將需要大量額外資金與我們的持續業務相關。
截至2019年9月30日，我們擁有現金、現金等價物和短期投資1.063億美元。我們將繼續需要大量的額外資金來繼續我們的臨牀開發和潛在的商業化活動。因此，我們需要籌集大量額外資金，以繼續為我們的運營提供資金。我們未來資金需求的數額和時間將取決於許多因素，包括我們臨牀開發工作的速度和結果。如果在需要時、在有利條件下或根本不能籌集資金，將對我們的財務狀況和我們開發候選產品的能力產生負面影響。
在我們能夠產生足夠數量的產品收入來滿足我們的現金需求之前，我們預計未來的現金需求主要通過發行額外的股權證券以及潛在地通過借款、贈款和與合作伙伴公司的戰略聯盟來實現。就我們通過發行額外股本或可轉換債務證券籌集額外資本而言，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對現有股東權利產生不利影響的偏好。債務融資(如果可用)可能涉及的協議包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或產品候選的寶貴權利，或者按照可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要延遲、限制、減少或終止我們的產品開發或商業化努力，或者授予我們開發和營銷產品候選者的權利，否則我們寧願自己開發和營銷這些產品。
合同義務
在截至2019年9月30日的9個月中，我們的合同義務在正常業務過程之外沒有發生實質性變化，這與我們於2019年3月13日提交給證券交易委員會的截至2018年12月31日的年度報告Form 10-K的第7項“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析-合同義務和其他承諾”中披露的情況相比，沒有任何實質性變化。
表外安排
我們沒有進行任何表外安排，也沒有在可變利益實體中持有任何股份。
近期會計公告
有關最近的會計聲明及其對我們的影響的討論，請參閲本報告中簡明綜合財務報表的附註2“重要會計政策摘要-最近的會計聲明”。
29
項目3.關於市場風險的定量和定性披露。
我們有與現金、現金等價物和短期投資證券相關的市場風險敞口。該等賺取利息的工具帶有一定程度的利率風險；然而，我們並未因利率變動而暴露於重大風險，亦不預期會因利率變動而受到重大風險。假設在呈報的任何期間內利率變動1%，將不會對我們的綜合財務報表產生重大影響。此外，我們的投資證券是固定收益工具，以美元計價，具有短期到期日，通常不到12個月，通常由三個國家公認的統計評級機構中的兩個機構，特別是穆迪，標準普爾或惠譽，提供最低“A”的信用評級。這三個機構分別是穆迪(Moody‘s)、標準普爾(Standard&Poor’s)或惠譽(Fitch)。因此，我們不認為我們的現金、現金等價物和短期投資證券有重大違約或流動性不足的風險。
由於我們與硅谷銀行簽訂的貸款和證券協議，我們也面臨利率風險敞口。截至2019年9月30日，擔保期限貸款的未償還本金總額為2500萬美元。貸款協議按“華爾街日報”報道的最優惠利率計息，外加3.0%的息差。因此，最優惠利率的變化可能會影響我們與擔保期限貸款相關的利息支出。如果利率與2019年9月30日的利率相比發生了10%的變化，這一變化將不會對我們關於未償還借款金額的利息支出義務產生實質性影響。
我們在丹麥有正在進行的業務，並以當地貨幣(丹麥克朗)或歐元支付這些供應商。我們尋求通過使用衍生工具，即未被指定為對衝工具的短期外匯遠期交易合約，來限制外幣波動的影響。由於Molgradex的擴張，我們在澳大利亞也有正在進行的業務，用於治療NTM肺部感染，並以澳元支付給我們各自的供應商。在截至2019年和2018年9月30日的九個月中，我們沒有確認任何重大匯率損失。2019年9月30日克朗兑美元、歐元兑美元、澳元兑美元或克朗兑澳元匯率的10%變動不會對我們的運營結果或財務狀況產生重大影響。
第4項.控制和程序。
對披露控制和程序的評價
我們保持披露控制和程序，旨在提供合理保證，確保我們在根據1934年修訂的“證券交易法”(“證券交易法”)提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，並且該等信息被累積並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就要求的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼出色，都只能提供實現預期控制目標的合理保證，而在達到合理的保證水平時，管理層必須應用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。
在監督下，在管理層(包括我們的首席執行官和首席財務官)的參與下，我們評估了截至2019年9月30日我們的披露控制和程序的有效性(根據“交易法”第13a-15(E)和15d-15(E)條的定義)。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2019年9月30日，這些披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化與根據“交易法”第13a-15(D)和15d-15(D)規則要求的評估有關，該評估發生在本報告涵蓋的季度期間，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或相當可能會對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
30
第二部分-其他資料
第1項法律程序
有時，我們可能會涉及各種索賠和法律程序。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源的轉移以及其他因素，訴訟和其他法律和行政訴訟都可能對我們產生不利影響。我們目前不是任何未決訴訟或其他實質性法律程序的當事人。
第1A項風險因素。
投資我們的普通股涉及高度的風險和不確定性。我們的業務、經營業績、增長前景和財務狀況受到各種風險的影響，其中許多風險並不完全在我們的控制範圍內，這些風險可能導致實際業績與歷史或預期的未來業績大不相同。我們敦促投資者在就我們的證券作出投資決定之前，仔細考慮以下所述的風險，以及本報告和我們的其他公開文件中的所有信息。這些風險因素中的每一個，以及我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險，都可能對我們的業務、運營業績、增長前景或財務狀況以及我們普通股的交易價格產生不利影響，在這種情況下，您可能會損失全部或部分投資。
與我們的資本要求和財務狀況相關的風險
我們的經營歷史有限，自成立以來一直遭受重大虧損，預計在可預見的未來我們將繼續遭受虧損，這使得我們很難評估未來的生存能力。
我們是一家臨牀開發階段的生物製藥公司，經營歷史有限，可以據此評估我們的業務和前景。自從我們開始運營以來，我們一直沒有盈利，並且可能永遠不會實現盈利。此外，作為一個組織，我們的歷史有限，尚未證明有能力成功地克服公司在新的和快速發展的領域中經常遇到的許多風險和不確定性，特別是在生物製藥行業。藥物開發是一項高度投機性的事業，涉及相當大的風險。到目前為止，我們還沒有為我們的任何候選產品獲得任何監管批准，沒有將任何候選產品商業化，也沒有產生任何產品收入。除了獲得候選產品外，我們還將大量資源投入到研究和開發以及與我們正在進行的臨牀試驗和運營相關的其他費用上。
在截至2019年9月30日的9個月中，我們發生了4650萬美元的淨虧損，用於經營活動的淨現金為3520萬美元。截至2019年9月30日，我們的現金、現金等價物和短期投資證券為1.063億美元，營運資本為1.01億美元。截至2019年9月30日，我們的累積赤字為1.762億美元。在接下來的幾年裏，我們預計將繼續遭受巨大的運營虧損，因為我們尋求通過臨牀開發、全球監管批准和商業化來推進我們的候選產品。除非我們的候選產品得到食品和藥物管理局(“FDA”)或其他監管機構的批准併成功上市，或者我們達成協議，為許可收入或其他與合作有關的資金提供許可收入，但我們可能無法實現這些結果，否則，運營收入可能無法獲得使用收入，除非我們的候選產品獲得食品和藥物管理局(“FDA”)或其他監管機構的批准併成功上市，或者我們達成協議，提供許可收入或其他與合作有關的資金。
我們將需要額外的資金才能獲得Molgradex和AeroVanc的監管批准，如果在可接受的條款下不能在需要時獲得這些必要的資本，或者根本不能獲得這些資本，可能會迫使我們延遲、限制、減少或終止我們的產品開發工作或其他業務。
自從我們的Aravas子公司於2007年成立以來，我們的大部分資源都致力於開發和收購我們的候選產品Molgradex和AeroVanc。根據我們目前的運營計劃，我們相信我們現有的資本資源將足以資助我們計劃到2021年的運營。但是，我們可能會籌集額外的資金，包括通過我們的“At the Market Offering”計劃為新的研究提供資金，包括針對Molgradex在APAP、計劃或收購中的新的第3階段研究，或解決我們現有開發計劃中的變化。我們無法合理確定地估計成功完成候選產品的開發和商業化所需的實際金額，也不確定我們是否能夠以合理的條款或根本籌集到必要的資本。
在可預見的未來，我們的資本需求將在很大程度上取決於我們在發展項目上的支出，並且可能會因此而顯著增加。我們的發展計劃的未來支出受到許多不確定因素的影響，並將取決於許多因素，並可能因許多因素而顯著增加，包括：
|
|
• |
我們的藥物開發項目的數量、大小、複雜性、結果和時間安排； |
|
|
• |
我們可能建立的任何合作或其他戰略安排的時間和條款； |
|
|
• |
證明我們候選產品的安全性和有效性的可接受證據所需的臨牀和非臨牀研究的數量； |
31
|
|
• |
護理標準的變化可能會增加我們臨牀研究的規模和複雜性； |
|
|
• |
在每項臨牀研究中參與的患者數量、入選率以及隨機與可評估患者的比例； |
|
|
• |
考慮到可用於孤兒或超孤兒適應症的患者數量有限，定位患者參與研究的能力； |
|
|
• |
每項研究中站點的數量和位置以及站點起始率； |
|
|
• |
患者治療和隨訪的持續時間； |
|
|
• |
監管機構可能要求的額外安全監測或其他上市後研究的潛力； |
|
|
• |
製造臨牀試驗材料和商業產品的時間和成本，包括工藝開發和放大活動，以及進行穩定性研究的時間和成本，這些研究可以持續數年； |
|
|
• |
為滿足FDA要求和/或商業需求，確保藥品、成分或交付設備的替代製造商或供應商所涉及的困難程度和成本； |
|
|
• |
獲得監管批准的成本、要求、時間和能力； |
|
|
• |
我們增加勞動力的程度以及招聘、培訓和激勵新員工的成本； |
|
|
• |
如果我們獲得監管機構對候選產品的批准並在沒有合作伙伴的情況下將其商業化，則與開發、獲取和/或簽約銷售、營銷和分銷能力、供應鏈管理能力和法規遵從性能力有關的成本； |
|
|
• |
評估競爭技術和市場發展所涉及的成本，或在這種競爭情況下的銷售損失；以及 |
|
|
• |
建立、執行或捍衞專利主張和其他所有權所涉及的成本。 |
在我們需要的時候，我們可能無法以我們可以接受的條款或根本無法獲得額外的資本。如果我們不能及時獲得足夠的資金，我們將被要求延遲、限制、減少或終止我們的銷售和營銷、製造或分銷能力、開發活動或其他必要的活動，以使我們的候選產品商業化，或進行臨牀前或臨牀研究。
如果我們通過營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資本，我們可能不得不放棄某些有價值的權利給我們的產品候選者、技術、未來收入流或研究計劃，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們通過公開或私人股本發行籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，任何新股本證券的條款可能會優先於我們的普通股。特別是，由於我們的普通股價格最近下跌，任何出售我們的股本證券以籌集大量資本都會導致我們的股東的所有權大大稀釋。如果我們通過債務融資籌集額外資本，則可能受到限制或限制我們採取特定行動的能力的契約的約束，例如招致額外債務或進行資本支出，或受特定財務比率的約束，其中任何一項都可能限制我們開發和商業化我們的產品候選產品或作為一項業務運營的能力。
我們的貸款協議包含可能對我們的業務產生不利影響的契約；不遵守這些契約可能導致我們的未償債務立即到期。
2017年4月28日，我們簽訂了一份貸款和擔保協議，隨後在2018年12月4日進行了修訂，以增加我們作為共同借款人的阿拉瓦斯與硅谷銀行之間承諾的貸款金額(“經修訂的貸款協議”)。經修訂的貸款協議包括若干限制性契約，包括對招致額外債務、投資、授予留置權、處置資產、支付股息和贖回或購回股本的限制，但某些例外情況除外。總而言之，這些契約可能會限制我們通過收購或從事其他交易來發展我們的業務的能力。此外，修改後的貸款協議包括要求我們提供財務報表、遵守所有法律、繳納所有税款和維持保險等條款。若吾等未能遵守此等契約，則經修訂貸款協議項下的未償還貸款可能會立即到期及應付，並會對我們的流動性、財務狀況、經營業績、業務及前景造成重大不利影響，並導致我們普通股的價格下跌。
32
我們擁有重大商譽和IPR&D，商譽和IPR&D的減值可能對我們未來的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
截至2019年9月30日，我們擁有約3020萬美元的商譽和IPR&D。每當事件或情況變化表明此類資產的賬面金額可能無法收回時，這些無形資產以前已經減值，並且仍然需要進行額外的減值分析(請參閲這些簡明綜合財務報表的附註14)。我們每年對我們的商譽和IPR&D進行減值測試，如果事件或環境變化表明資產可能受損，我們會更頻繁地進行測試。如果確定減值，我們將被要求將與減值資產有關的減值費用記錄在我們的簡明經營報表和全面虧損中。重大減值費用可能對我們的財務狀況和運營結果產生重大負面影響。我們將繼續根據我們的會計政策評估我們的無形資產的潛在減值。例如，我們確定在2019年第四季度發生了觸發事件，根據該事件，我們的股價經歷了大幅下跌，需要對我們的商譽進行減值測試，這將導致我們在2019年第四季度的減值費用為1940萬美元，將我們商譽的賬面價值減少到其公允價值，該公允價值被確定為零。(見簡明綜合財務報表附註14)。
導致損害的事件很難預測，並且是製藥業的固有風險。可能導致我們商譽和IPR&D受損的一些潛在風險包括負面的臨牀研究結果、不利的監管進展、延遲或未能獲得監管批准、額外的開發成本、我們對候選產品的使用或開發方式的改變、競爭、比預期更早的排他性損失、定價壓力、更高的運營成本、税法的變化、第三方願意為我們的IPR&D或類似資產在公平交易中支付的價格低於我們的IPR&D的賬面價值，以及其他市場和經濟事件或情況的變化可能導致我們未來的商譽和/或IPR&D的重大減值費用，這可能對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
與我們的業務戰略和運營相關的風險
我們在很大程度上依賴於我們候選產品Molgradex和AeroVanc的臨牀、監管和商業成功。臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果，我們的臨牀試驗可能無法充分證明我們候選產品的安全性和有效性，使監管當局滿意。
我們業務的成功取決於我們推進Molgradex臨牀開發的能力，Molgradex用於治療APAP患者，治療NTM肺部感染患者，並將其擴展到NTM肺部感染與CF患者，以及AeroVanc用於治療CF患者肺部MRSA感染。
Molgradex治療APAP的第三期臨牀研究的結果，命名為Impala，於2019年6月12日公佈。與安慰劑相比，這項研究沒有達到其肺泡-動脈氧梯度(“A-aDO2”)的主要終點。連續治療組(Molgradex 300µg每天服用一次，連續24周)確實顯示出12.1 mmHg的改善，這與先前發表的研究中觀察到的類似，但也觀察到了大於預期的安慰劑效應(8.8 mmHg的改善)。然而，來自Impala的結果確實在統計上顯示了兩個次要終點的顯著改善：聖喬治呼吸問卷(“SGRQ”)和肺一氧化碳彌散能力(“DLCO”)。另外兩個次要終點在數字上支持Molgradex的連續給藥臂，但在統計學上沒有顯着意義(6分鐘步行距離和全肺灌洗時間)，而治療臂和安慰劑之間的不良事件頻率相似。
2019年10月1日，我們收到了FDA關於一次C型會議的書面答覆，該會議涉及針對APAP的Molgradex開發計劃和Impala研究的結果，其中FDA指出，C型會議簡報包中提供的數據沒有提供足夠的有效性和安全性證據。因此，我們正在努力確定我們Molgradex開發項目的下一步工作，包括在美國申請突破性治療指定，潛在補充第3階段研究的範圍和設計，以及潛在的監管申請。
然而，目前尚不清楚任何此類監管進展或成功，並且仍受重大不確定性和監管當局可能拒絕的影響。同樣，另一項第三階段研究的開始時間和成本以及成功的可能性目前也是未知的。
Molgradex關於(I)治療NTM肺部感染(指定為Optima)和治療患有CF的NTM肺部感染(指定為ENCOR)的研究正處於開發階段2a。AeroVanc第三階段研究被指定為Avail，於2017年第三季度在美國和加拿大開始。我們預計將在2020年底或2021年初公佈有效的TOPLINE結果，具體情況取決於報名情況。
33
臨牀測試是昂貴的，可能需要很多年才能完成，而且其結果本身就是不確定的。正如我們最近的Impala研究結果所證明的那樣，我們的一個或多個臨牀試驗的失敗可能在臨牀試驗過程中的任何時候發生。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。通過臨牀試驗進行的藥物失敗率很高，儘管已經通過臨牀前研究和初步臨牀試驗，但臨牀試驗後期的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性。儘管在早期臨牀試驗中取得了有希望的結果，但由於缺乏療效或不良安全性，製藥行業的一些公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們不能確定我們是否會面臨類似的挫折。即使我們的臨牀試驗已經完成，結果也可能不足以為我們的候選產品獲得監管批准。
鑑於我們候選產品的發展性質，我們面臨與啟動、完成和實現當前和未來臨牀試驗的積極結果相關的風險，包括：
|
|
• |
臨牀試驗實施、登記和完成緩慢； |
|
|
• |
不能在臨牀試驗中招收足夠的患者； |
|
|
• |
患者對劑量和報告要求的依從性和依從性較低，例如對臨牀試驗中患者報告結果的不完整報告或遺漏劑量； |
|
|
• |
臨牀試驗缺乏安全性和有效性； |
|
|
• |
由於配方、工藝開發或製造活動的延遲，導致藥物和設備組件供應的製造延遲； |
|
|
• |
基於配方變化和/或監管要求變化的額外非臨牀或臨牀研究的要求；以及 |
|
|
• |
基於不確定或陰性臨牀結果或市場變化、護理標準和/或法規要求的額外臨牀研究的要求。 |
如果我們成功地為我們的候選產品完成了必要的臨牀試驗，我們的成功將取決於與獲得監管批准、產品發佈和商業化相關的風險，包括：
|
|
• |
FDA拒絕為我們的候選產品提交新藥申請(“NDA”)和生物製品許可證申請(“BLA”)； |
|
|
• |
歐盟、日本和其他市場的監管拒絕； |
|
|
• |
在監管審查和/或其他化學、製造和控制、非臨牀或臨牀研究的要求期間的延遲，導致成本增加和/或在美國和其他市場的候選產品的市場批准和隨後的商業化方面的延遲； |
|
|
• |
無法始終如一地生產藥物和輸送設備的商業供應，導致市場發展緩慢，收入降低； |
|
|
• |
商業銷售不佳，原因是： |
|
|
• |
我們未來的銷售組織或潛在的商業化合作夥伴無法有效地銷售候選產品； |
|
|
• |
我們在教育醫生和患者關於我們的產品候選產品的好處，管理和使用方面缺乏成功； |
|
|
• |
候選產品的目標適應症的其他產品或治療的可得性、感知優勢、相對成本、相對安全性和相對有效性； |
|
|
• |
患者對候選產品的需求較低；以及 |
|
|
• |
處方覆蓋面差，對候選產品的報銷不足； |
|
|
• |
我們無法在候選產品中執行我們的知識產權；以及 |
|
|
• |
在獲得批准後，我們的候選產品的安全性降低。 |
這些臨牀、監管和商業事務中的許多都超出了我們的控制範圍，並受到本“風險因素”一節中其他部分描述的其他風險的影響。因此，我們不能保證我們能夠通過最終的臨牀開發進一步推進我們的候選產品，或獲得監管批准、商業化或從中產生可觀的收入。如果我們不能這樣做，或者在這樣做的過程中被嚴重拖延，我們的業務將受到重大損害。
34
如果我們不能吸引和留住高級管理人員和關鍵的科學人員，我們可能無法成功地開發和商業化我們的產品候選者。
我們過去一直與數量有限的員工一起運營，這些員工管理着大多數開發活動的第三方。機構知識集中在少數員工身上。我們的成功取決於我們繼續吸引、留住和激勵高素質的管理、臨牀和科學人員的能力。我們未來的成功在很大程度上取決於我們的高級管理人員，以及我們的高級科學家和高級管理團隊的其他成員的貢獻。這些人中的任何一個人(他們都與我們有隨意的僱傭安排)失去服務，可能會延遲或阻止我們的產品流水線的成功開發，我們計劃的臨牀試驗的完成，或我們的產品候選產品的商業化。
更換關鍵員工可能是一個困難、昂貴和曠日持久的過程，我們可能沒有其他人員有能力在關鍵員工離職時承擔他/她的所有責任。過渡期可能難以管理，並可能導致我們的業務中斷。此外，可能會有來自其他公司和組織對合格人員的激烈競爭。與我們競爭人才的其他公司和組織可能比我們擁有更多的財務和其他資源以及不同的風險情況，以及成功開發和商業化的歷史。如果我們不能根據需要吸引和留住技術人才，我們可能無法實現我們的發展和其他目標。
此外，我們業務的成功將取決於我們與受人尊敬的服務提供商以及行業領先的顧問和顧問發展和保持關係的能力。如果我們不能根據需要發展和維持這種關係，我們開發和商業化候選產品的速度和成功率可能會受到限制。此外，我們的外包戰略，包括聘請花費大量時間管理關鍵職能領域的顧問，可能會使我們受到勞動法和法規的審查，這可能會轉移管理時間和注意力，並對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
我們沒有，也沒有計劃建立商業生產設施。我們完全依賴第三方來製造和供應我們的臨牀試驗藥物和輸送設備供應，如果獲得批准，還可以提供商業產品材料。任何這些供應商的損失或供應商未能及時和按商業可接受的條款向我們提供充足的臨牀試驗或商業產品材料，都可能損害我們的業務。
我們將候選產品的製造外包出去，並且不打算建立自己的製造設施。為了製造我們的候選產品，我們在合同製造組織(“CMO”)進行了大量的定製修改，使我們高度依賴這些CMO。對於臨牀和商業供應，如果獲得批准，我們與第三方CMO就藥品物質、藥物成品、藥物輸送裝置和候選產品的其他必要組件簽訂了供應協議。雖然我們已與許多第三方CMO簽訂了長期商業供應協議，但我們需要與幾家重要的CMO談判商業供應協議，我們可能無法在可接受的條款下達成協議。此外，我們還依賴這些第三方進行或協助我們進行關鍵的製造開發活動，包括設備鑑定、開發和驗證方法、定義關鍵工藝參數、發佈組件材料以及進行穩定性測試等。如果這些第三方無法及時成功執行任務，無論是出於技術、財務或其他原因，我們可能無法確保臨牀試驗材料或商業供應材料(如果獲得批准)，這可能會延遲我們的臨牀研究的啟動、進行或完成，或阻止我們擁有足夠的商業供應材料進行銷售，這將對我們的業務產生重大不利影響。
我們臨牀試驗材料的所有制造商，以及如果獲得批准的商業產品，包括藥物物質製造商，都必須符合FDA通過其設施檢查計劃和外國監管機構的適用要求而強制執行的當前良好製造規範(“cGMP”)要求。這些要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文件的維護。我們臨牀試驗材料的製造商可能無法遵守這些cGMP要求以及其他FDA、州和外國監管要求。雖然我們和我們的代表通常對我們製造商的系統進行監督和審計，但我們並不完全控制他們對這些法規的持續遵守情況。雖然維護cGMP合規性的責任由我們和第三方製造商共同承擔，但我們對我們的供應鏈和監管標準的合規性負有最終責任。不遵守這些要求可能導致罰款和民事處罰，暫停生產，暫停或延遲或未能獲得產品批准，產品扣押或召回，或撤回產品批准。
目前，我們沒有替代供應商來支持我們的臨牀試驗材料或(如果批准)商業供應材料的主要供應商。與其他供應商的識別和討論可能會持續很長時間和/或不成功，或者這些新供應商可能無法產生與生產材料的當前主要供應商相同的結果。因此，如果我們的主要供應商無法或不願意執行其所需的活動，我們可能會經歷臨牀試驗材料供應的長期延遲或中斷，並最終出現用於商業銷售的產品，這將對我們的開發計劃、商業活動、運營結果和財務狀況產生重大的不利影響。此外，FDA或美國以外的監管機構可能會要求我們在批准藥品在美國或國外進行營銷和銷售之前，我們必須有一個替代的藥品製造商，並在批准NDA或BLA之前確保該替代製造商的存在，這可能會導致在NDA或BLA批准之前產生相當多的額外時間和成本。
35
任何新的製成品或其組成材料(包括藥物物質和輸送裝置)的製造商或供應商都必須符合適用的監管要求，並且需要根據適用的知識產權法對我們要求的此類產品或成分的製造方法擁有足夠的權利。FDA或外國監管機構可能要求我們進行額外的臨牀研究，收集穩定性數據，並提供有關任何新供應商的附加信息，或驗證生產流程的更改(包括放大生產)，然後我們才能分發該製造商或供應商的產品或修訂的流程。例如，如果我們與當前CMO之外的第三方合作，為未來的臨牀試驗或商業產品提供藥物物質或藥物產品，FDA或美國以外的監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀和非臨牀研究，以確保我們當前CMO生產的藥物物質或藥物產品與新供應商生產的藥物物質或藥物產品的可比性。改變供應商或設備對於像我們這樣的吸入性產品公司來説尤其具有挑戰性，因為任何改變都可能改變藥物產品的性能。
藥品的製造需要大量的專業知識和資本投資，包括先進製造技術和過程控制的開發。藥品製造商在生產中經常遇到困難，特別是在擴大初始生產方面。這些問題包括生產成本和產量的困難，質量控制，包括候選產品的穩定性和質量保證測試，以及合格人員的短缺。我們的一些候選產品尚未按我們認為實現其商業價值最大化所需的規模生產，因此，我們在嘗試擴大生產時可能會遇到困難，並且可能無法及時或根本不能成功實現這一努力。此外，FDA或其他監管機構可能會在我們擴大初始生產能力時強加額外的要求，這可能會延遲我們的放大活動和/或增加費用。
如果我們的製造商遇到任何上述困難或未能履行其合同義務，或由於資本限制而延遲簽訂商業供應協議，我們可能沒有足夠數量的材料來支持正在進行的和/或計劃中的臨牀研究或滿足商業需求(如果獲得批准)。此外，生產我們的候選產品所需或有用的材料供應的任何延遲或中斷都可能延遲我們的臨牀研究的完成，增加與我們的開發計劃相關的成本，並且根據延遲時間的不同，要求我們開始新的臨牀研究，並支付可觀的額外費用或完全終止這些研究。商業產品供應的延遲或中斷可能導致銷售商品成本增加和銷售損失。我們不能保證，如果獲得批准，我們的臨牀試驗材料或商業產品的製造不會出現製造或質量控制問題，或者第三方製造商將能夠保持必要的政府許可和批准，以便繼續生產這些臨牀試驗材料或商業產品(如果適用)。此外，Molgradex和AeroVanc目前全部或部分在美國以外生產，因此，由於運輸或海關困難或地區不穩定，我們可能會遇到供應中斷。此外，貨幣波動、運輸成本或進口關税的變化可能會對銷售的商品成本產生不利影響。上述任何因素都可能導致我們推遲或暫停預期或正在進行的試驗、監管提交或候選產品的商業化，導致成本增加，或導致無法有效地將我們的產品商業化。我們在生產臨牀試驗材料時對第三方的依賴可能會對我們未來的成本和我們在及時和有競爭力的基礎上開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。
我們在很大程度上依賴第三方來進行我們的非臨牀測試和臨牀研究以及我們開發計劃的其他方面，如果這些第三方沒有令人滿意地履行其合同義務或滿足預期的最後期限，我們候選產品的開發可能會受到不利影響。
我們不僱用人員或擁有必要的設施來進行與我們的計劃相關的許多活動。我們聘請顧問、顧問、合同研究組織(“CRO”)、CMO等協助設計和進行我們候選產品的非臨牀和臨牀研究，並解釋這些研究的結果和監管活動，我們預計將繼續外包所有或大量此類活動。因此，我們開發計劃的許多重要方面現在並將繼續在我們的直接控制範圍之外，我們的第三方服務提供商可能無法按要求或預期執行其活動，包括維護良好的臨牀實踐(“GCP”)、良好的實驗室實踐(“GLP”)和cGMP合規性，這最終是我們的責任。此外，這些第三方可能不會像我們自己的員工那樣致力於我們項目的成功，因此可能不會像我們自己的員工那樣投入相同的時間、周到或創造性來完成項目或解決問題。如果我們無法成功管理第三方服務提供商的績效，我們的業務可能會受到不利影響。
我們參與執行臨牀研究的CRO在研究的進行(包括研究數據的收集和分析)中發揮着重要作用，我們可能會依賴CRO和臨牀研究人員進行未來的臨牀研究，並協助分析已完成研究的數據，併為我們的候選產品制定監管策略。在與我們簽訂合同的CRO工作的個人，以及在進行我們研究的地點的調查人員，都不是我們的員工，並且我們對他們用於其項目的資源的數量或時間的控制是有限的。如果我們的CRO、研究調查人員和/或第三方贊助商未能投入足夠的時間和資源對我們的候選產品進行研究，如果我們和/或我們的CRO沒有遵守所有的GLP和GCP監管和合同要求，或者如果他們的表現不符合標準，我們可能會推遲這些研究的開始和/或完成、提交監管審批申請、監管審批和我們的候選產品的商業化。CRO未能履行其對我們的義務可能會對我們候選產品的開發產生不利影響。
36
此外，我們參與的CRO可能與其他商業實體有關係，其中一些可能與我們競爭。通過有意或無意的方式，我們的競爭對手可能從我們的項目中吸取的教訓中受益，而這些教訓最終可能會損害我們的競爭地位。此外，如果CRO未能在臨牀研究期間正確或根本執行我們的活動，我們可能無法按照可接受的條款或及時或根本無法與其他CRO達成安排。轉換CRO可能會增加成本並轉移管理時間和注意力。此外，在新的CRO開始工作之前可能會有一段過渡期。這些挑戰可能導致我們臨牀研究的開始或完成延遲，這可能會對我們滿足所需和/或宣佈的開發時間表的能力產生重大影響，並對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
我們目前的營銷能力有限，沒有銷售組織。如果我們無法自行或通過第三方建立銷售和營銷能力，如果獲得批准，我們將無法成功地將我們的產品商業化或產生產品收入。
要將我們的產品商業化，如果獲得批准，在我們尋求進入的美國和其他司法管轄區，我們必須建立我們的營銷、銷售、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排執行這些服務，我們可能不會成功做到這一點。如果我們的產品獲得監管部門的批准，我們預計將通過一支專注的專業銷售隊伍在美國銷售此類產品，這將是一項既昂貴又耗時的工作。從制度上講，我們在醫藥產品的營銷和銷售方面沒有經驗，建立和管理銷售組織涉及重大風險，包括我們僱用、留住和激勵合格人員的能力，產生足夠的銷售線索，為銷售和營銷人員提供足夠的培訓，以及有效管理分散在不同地理位置的銷售和營銷團隊的能力。在美國以外，我們可以考慮協作安排。如果我們不能在可接受的條件下或根本不能達成這樣的安排，我們可能無法在某些市場成功地將我們的產品商業化。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延遲都將對我們產品的商業化產生不利影響。如果我們不能成功地將我們的產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方的合作，我們未來的產品收入都將受到影響，我們將遭受重大的額外損失。
為了建立銷售和營銷基礎設施並擴大我們的製造能力，我們將需要擴大我們的組織規模，我們可能會在管理這一增長過程中遇到困難。
截至2019年11月7日，我們有39名全職員工，其中28名從事研發。在我們推動候選產品通過開發過程並走向商業化的過程中，我們將需要繼續擴大我們的開發、監管、質量、管理、銷售和營銷、運營、財務和其他資源，以管理我們的運營和臨牀試驗，繼續我們的開發活動，並將我們的候選產品商業化(如果獲得批准)。隨着我們業務的擴展，我們預計我們將需要管理與各種製造商和協作合作伙伴、供應商和其他組織的更多關係。
由於我們有限的財政資源和我們管理這樣一個預期增長的公司的經驗有限，我們可能無法有效地維持或管理我們的業務擴展，或者招聘和培訓更多的合格人員。此外，我們業務的實際擴展可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理注意力和資源。任何無法管理增長的情況都可能延遲我們的發展和戰略目標的執行，或擾亂我們的運營，這可能會對我們的業務、收入和運營結果產生重大影響。
我們未來進行的任何收購都可能會擾亂我們的業務並損害我們的財務狀況。
我們希望不時評估互補業務、產品或技術的潛在戰略收購。此外，我們希望評估合資企業、許可機會和其他合作項目。我們可能無法確定合適的收購候選者或戰略合作伙伴，或者無法成功地談判、融資或整合任何業務、產品或技術的收購。此外，任何合作項目的任何收購和管理的整合可能會將我們管理層的時間和資源從我們的核心業務中轉移出來，並擾亂我們的運營。我們追求的任何現金收購都將減少我們可用於其他用途的資金。任何使用我們股票的收購都會稀釋我們股東的所有權權益。
我們的候選產品可能會導致不良副作用或不良事件，或者具有可能延遲或阻止我們的臨牀開發、監管批准或商業化的其他特性。
由候選產品引起的不良副作用或不良事件可能會中斷、延遲或停止臨牀研究，並可能導致FDA或其他監管機構對任何或所有適應症的監管批准被拒絕，從而阻止我們將候選產品商業化。臨牀發展中的一個重大挑戰是，早期研究中的患者羣體(需要少量患者)與後期研究中觀察到的患者羣體不同，在晚期研究中需要更大的患者羣體。例如，早期研究中的患者可能比大型研究中的患者更病態、更順從或更有動機。因此，不同研究的有效性或安全性結果可能有顯著差異。在早期的AeroVanc研究中，在高劑量時出現的副作用，如支氣管收縮或其他氣道刺激，在以後的研究中選擇的較低劑量時可能會大量出現。此外，對於AeroVanc來説，雖然在2期臨牀研究中沒有觀察到，但對萬古黴素耐藥的MRSA的出現可能發生在目前在3期臨牀研究中實施的AeroVanc的較長劑量期間。如果發生這種或其他不良副作用，它們可能會阻止批准，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。
37
如果我們的任何候選產品獲得了營銷批准，而我們或其他人後來發現了由產品引起的不良副作用：
|
|
• |
監管當局可能要求添加標籤聲明，如“黑箱”警告或禁忌； |
|
|
• |
監管部門可以撤銷對該產品的批准； |
|
|
• |
我們可能被要求改變產品的管理方式，進行額外的臨牀研究，或更改產品的標籤；以及 |
|
|
• |
我們的聲譽可能會受損。 |
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對受影響產品的接受程度，或可能大幅增加產品商業化的成本和費用，這反過來可能會延遲或阻止我們從其銷售中獲得可觀的收入。
我們可能無法在我們宣佈的時間框架內實現我們的預期發展目標。
我們已經為實現某些目標設定了目標，這些目標對於我們的候選產品的成功開發至關重要。由於許多因素，這些事件的實際時間可能會有所不同，包括我們的非臨牀測試、臨牀研究、製造和監管活動中的延遲或失敗，以及監管審批流程中固有的不確定性。我們不時地為我們的產品候選的臨牀研究完成註冊或公佈數據的情況創建估計值。？然而，預測任何臨牀研究的登記率或從登記完成到公佈數據的時間都需要我們做出可能被證明是不正確的重要假設。例如，我們在AeroVanc計劃中經歷了註冊延遲。我們估計的登記率和實際的登記率可能會有很大的不同，完成任何臨牀研究的登記所需的時間可能比我們估計的要長得多。這些延誤可能會對我們的財務狀況和運營結果產生不利影響。
即使我們完成了一項臨牀研究並取得了成功的結果，我們也可能無法在我們最初預期或宣佈的時間框架內實現我們預期的發展目標。如果候選產品的開發計劃變得比預期的更廣泛和更昂貴，我們可能會確定相關的時間和成本在財務上是不合理的，因此，可能會在特定指示或整個候選產品的情況下停止開發。此外，即使一項研究確實完成了成功的結果，在產品開發和/或NDA或BLA的監管審查期間，與需要包括在NDA或BLAS中的數據相關的法規要求或政策可能會發生變化，這可能需要額外的研究，這可能會耗資巨大且耗時。這些行為中的任何一個都可能被視為負面的，這可能會對我們的財務狀況產生不利影響。
此外，在整個開發過程中，我們必須向FDA和其他監管機構提供充分的保證，確保我們能夠持續開發和生產符合GLP、GCP、cGMP和其他監管標準的候選產品。如上所述，我們依靠CMO生產臨牀和未來商業數量的候選產品。如果未來FDA或其他監管機構的檢查發現這些第三方設施存在cGMP合規性缺陷，我們臨牀試驗材料或未來商業產品的生產可能會受到幹擾，從而可能導致我們候選產品的開發或商業化出現潛在的重大延遲或失敗。
我們的員工、獨立承包商和顧問、首席調查員、CRO、CMO和其他供應商以及任何未來的商業合作伙伴可能會從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會導致我們承擔重大責任並損害我們的聲譽。
我們面臨以下風險：我們的員工、獨立承包商和顧問、首席調查員、CRO、CMO和其他供應商，以及任何未來的商業合作伙伴可能從事欺詐性行為或其他不當行為，包括故意不遵守FDA法規或可比外國監管當局的類似法規，向FDA或可比外國監管當局提供準確的信息，遵守cGMP要求的製造標準或我們的標準，遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及可比外國監管當局制定和執行的類似法律和法規，並報告我們的員工和其他服務提供商的不當行為可能涉及不正當使用臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和嚴重損害我們的聲譽。雖然我們已經通過了商業行為和道德規範，但並不總是能夠識別和阻止此類不當行為，我們為檢測和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效地控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或其他行為或由於未能遵守此類法律或法規而提起的訴訟。如果針對他們採取任何此類行動，而我們未能成功捍衞自己或維護自己的權利，則這些行動可能會對我們的業務和運營結果產生重大影響，包括實施鉅額罰款或其他制裁。例如，如果我們的一個製造合作伙伴被置於同意法令之下，我們可能會妨礙我們生產臨牀或商業用品的能力。
38
如果第三方計算機系統發生故障，對第三方系統的網絡攻擊，或我們的網絡安全缺陷，我們的業務和運營將受到影響。
我們依賴信息技術系統(包括第三方“基於雲”的服務提供商)來保存財務記錄，維護實驗室數據、臨牀數據和企業記錄，與員工和外部方進行溝通，以及運行其他關鍵功能。這包括關鍵系統，如電子郵件、其他通信工具、電子文檔存儲庫和歸檔。如果這些第三方信息技術(“IT”)提供商中的任何一個由於計算機病毒、未經授權的訪問、惡意軟件、自然災害、火災、恐怖主義、戰爭和電信故障、電氣故障、網絡攻擊或互聯網上的網絡入侵而受到危害，那麼敏感的電子郵件或文檔可能會被暴露或刪除。同樣，如果我們對互聯網的訪問受到影響，並且無法與第三方IT提供商連接，我們可能會招致業務中斷。隨着來自世界各地的企圖攻擊和入侵的數量、強度和複雜性的增加，安全漏洞或破壞的風險，特別是通過計算機黑客、外國政府或網絡恐怖分子的網絡攻擊或網絡入侵而發生的風險，總體上有所增加。此外，我們依賴這些第三方來保護有關我們的員工和參加臨牀試驗的患者的重要機密個人數據。如果發生中斷事件並導致第三方IT提供商的操作中斷，則可能會導致我們的藥物開發計劃中斷。例如，已完成的、正在進行的或計劃中的臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的產品候選產品的開發可能會延遲或失敗。我們已經並可能繼續嘗試破壞我們的安全，並試圖將惡意軟件引入我們的信息技術系統；然而，據我們所知，到目前為止，此類攻擊尚未對我們造成任何實質性損害。
我們不斷致力於維護可靠的系統，以控制成本並改進我們的運營。我們的努力包括但不限於：防火牆、防病毒保護、補丁程序、日誌監視器、帶有存儲介質異地保留的例行備份、系統審計、數據分區和例行密碼修改。我們的內部信息技術系統環境不斷髮展，隨着新威脅的出現，我們的業務策略和內部安全控制可能跟不上步伐。我們不能保證我們繼續加強我們的系統的努力將會成功。
如果我們未能遵守數據保護法律和法規，我們可能會受到政府執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟和/或負面宣傳，這可能會對我們的運營結果和業務產生負面影響。
許多國家、國家和外國的法律和法規適用於個人數據的收集、使用、保留、保護、披露、轉移和其他處理。由於我們的丹麥子公司Savara APS以及我們在歐洲的臨牀試驗活動和運營，我們必須遵守歐盟的數據保護法，包括一般數據保護條例(GDPR)。GDPR於2018年5月25日生效，使得歐盟對保護個人數據的要求變得更加嚴格，並加大了對不遵守規定的懲罰。罰金可能包括最高2000萬歐元或全球年收入的4%的罰款，以較高者為準。因此，我們需要實施額外的機制，以確保符合新的歐盟數據保護規則，這可能會導致我們承擔額外的成本。同樣，2018年6月，加州頒佈了加州消費者法案
“2018年隱私法”(“CCPA”)，將於2020年1月生效。CCPA將要求承保公司向加州消費者提供新的披露信息，並賦予這些消費者選擇不參與某些個人信息銷售的新權利。CCPA為某些信息泄露行為設立了一項要求法定損害賠償的私人訴權。立法者對CCPA提出了各種修正案，參議院委員會正在審議這些修正案。此外，加州總檢察長辦公室將頒佈法規，以建立促進這些新權利的程序。立法者表示，在CCPA生效之前，將向CCPA提出修訂建議，但目前尚不清楚將對這項立法進行哪些修改，或如何解釋和執行。此外，其他州已經頒佈或提議立法規範個人信息的收集、使用和銷售，這些制度可能與GDPR或CCPA都不兼容。
如果我們或我們的供應商未能遵守適用的數據隱私法律(包括GDPR)，我們可能會受到政府執法行動和對我們的重大處罰，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的操作可能會因自然災害或其他災難性事件的發生而中斷。
我們的公司總部位於美國得克薩斯州奧斯汀的單一商業設施內。我們在丹麥的一個商業設施中擁有第二個辦事處，我們的許多產品開發人員都在那裏。重要的文件和記錄，包括我們的監管文件的副本和我們候選產品的其他記錄，都位於安全的異地文件存儲設施以及我們自己的設施中，我們依靠我們的設施繼續運營我們的業務。自然災害和其他災難性事件，如野火和其他火災、地震和長時間的電力中斷、恐怖襲擊或惡劣的天氣條件可能會嚴重擾亂我們的運營，並導致額外的計劃外費用。作為一家資源有限的小公司，我們尚未準備或實施正式的業務連續性或災難恢復計劃，任何自然災害或災難性事件都可能中斷我們的業務運營並導致我們的發展計劃受挫。即使我們相信我們進行了商業上合理的保險，我們可能會遭受不包括在這些保險單下或超過這些保險單下的承保範圍的損失。
39
與藥物開發和商業化相關的風險
我們依賴於我們候選產品的臨牀研究的成功完成，先前臨牀研究的任何積極結果都不能確保正在進行的或未來的臨牀研究將獲得成功。
藥品受到嚴格的監管要求，包括質量，安全和功效。證明的責任在於製造商，例如我們，用大量的臨牀數據表明任何新藥的風險/收益情況都是有利的。只有在成功完成廣泛的藥物開發、非臨牀試驗和臨牀研究後，才能考慮對產品進行監管批准。
臨牀研究是昂貴的，難以設計和實施，它們可能需要很多年才能完成，而且結果本身就是不確定的。儘管通過非臨牀測試和初步臨牀研究取得了令人滿意的進展，但藥物產品在測試的任何階段都可能無法顯示出陽性結果。在臨牀開發中存在着巨大的風險，後期臨牀研究是基於早期研究的數據分析而設計和支持的，這些早期研究涉及的患者數量較少，而早期研究的結果主要由有反應的患者的子集驅動。此外，臨牀研究的中期結果並不一定能預測最終結果。此外，臨牀研究數據經常易受不同解釋的影響。醫療專業人員和/或監管機構可能會以不同於贊助商公司的方式分析或權衡研究數據，從而導致延遲或未能獲得產品候選產品的營銷批准。此外，多個調查地點可能缺乏標準化可能導致結果的可變性，從而幹擾治療效果的評估。
如果我們向獨立的第三方授權開發我們的產品候選產品，或者允許這些第三方在臨牀研究中評估我們的產品候選產品，我們對這些臨牀研究的控制可能是有限的。在第三方贊助的研究中發現的任何安全性或有效性問題都可能對我們或另一個被許可方開發我們的產品候選產品及其監管批准的前景產生不利影響，即使該研究的數據受到不同的解釋和分析的影響也是如此。
我們候選產品的正在進行的和未來的臨牀研究不成功的風險很大，例如最近宣佈的Impala研究結果。負面或不確定的結果可能導致FDA和其他監管機構要求我們重複或進行其他臨牀研究，這可能會顯著增加與該候選產品開發相關的時間和費用，或導致我們選擇停止一個或多個臨牀項目。例如，由於我們的Impala研究結果和FDA的相關通信，我們可能必須進行額外的Molgradex針對APAP的第3階段研究。未能完成候選產品的臨牀研究或臨牀研究的不成功結果可能會對我們的業務產生重大不利影響。
Molgradex和AeroVanc已獲得FDA指定的孤兒藥物，Molgradex也在歐洲獲得了孤兒藥物指定。雖然孤兒指定提供了某些好處，但也有相關的風險。
Molgradex在美國獲得了FDA指定的孤兒藥物，在歐洲獲得了EMA指定的用於治療APAP的藥品，AeroVanc在美國獲得了FDA授予的孤兒藥物指定，用於治療患有CF的MRSA肺部感染。孤兒藥物指定不會縮短監管審查或減少獲得批准所需的臨牀數據要求。如果批准將Molgradex或AeroVanc用於各自的適應症，FDA將在七年內不批准具有相同活性成分的Molgradex或AeroVanc的類似產品，EMA將在十年內不批准與Molgradex類似的產品，除非我們無法生產足夠的供應來滿足市場需求，或者具有相同活性成分的另一種類似產品被認為在臨牀上更優越。在各自產品的開發過程中，具有相同活性成分和交付途徑的類似候選產品可能被授予孤兒藥物稱號，但孤兒藥物獨佔權僅授予第一個獲得批准的此類產品，這意味着競爭對手產品候選可能會獲得批准，並且在我們面前有可能獲得孤兒藥物獨佔權，從而阻止我們銷售一個或多個候選產品，直到競爭產品的獨佔權到期為止。此外，孤兒藥物狀態不會阻止具有不同活性成分的競爭對手與我們的候選產品競爭。如果我們由於競爭對手的孤兒藥物專有權而被阻止銷售一個或多個候選產品，這將對我們的業務產生重大不利影響。
臨牀研究的開始和完成的延遲是常見的，並且有許多原因。我們候選產品的臨牀研究的延遲可能會增加總體開發成本，並危及我們獲得監管批准併成功將任何批准的產品商業化的能力。
臨牀測試通常是昂貴的，可能需要很多年才能完成，而且其結果本身就是不確定的。臨牀研究可能不能按時開始或按時完成，如果有的話。臨牀研究的開始和完成可能會因各種原因而延遲，包括：
|
|
• |
無法籌集足夠的資金來啟動或繼續臨牀研究； |
|
|
• |
延遲獲得監管批准以開始臨牀研究； |
|
|
• |
在與預期的CRO、臨牀研究地點和研究人員就可接受的條款確定和達成協議方面的延遲，這些協議可能需要進行廣泛的談判，並且在研究地點之間可能會有很大的差異； |
|
|
• |
在預期國家獲得監管批准的延遲； |
40
|
|
• |
延遲獲得倫理委員會批准在預期地點進行臨牀研究； |
|
|
• |
在與潛在的CMO或其他供應商就臨牀試驗材料的生產和供應達成協議方面出現延誤，如有必要，還可以進行廣泛的談判，如有必要，還可以就藥物管理設備達成協議； |
|
|
• |
延遲生產或交付我們的CMO和其他供應商提供的足夠數量的臨牀試驗材料或藥物輸送設備，以啟動或繼續臨牀研究； |
|
|
• |
由於穩定性失敗、產品投訴過多或候選產品在使用或測試過程中出現其他故障而導致的產品候選召回延遲； |
|
|
• |
過早解盲或完整性問題導致臨牀數據失效； |
|
|
• |
由於隨機化或製造錯誤將活性藥物和安慰劑混合而導致的臨牀數據無效； |
|
|
• |
我們的CRO、CMO和其他第三方承包商根據適用的政策和程序並按照商定的時間表制定程序和協議或以其他方式進行活動的延遲； |
|
|
• |
在確定和僱用或聘用額外的僱員或顧問以協助管理臨牀研究相關活動方面出現延誤； |
|
|
• |
在招募和登記個人參與臨牀研究方面的延遲，這在歷史上對孤兒疾病是具有挑戰性的； |
|
|
• |
由於副作用、併發疾病、難以遵守研究方案、與先前研究不同的患者特徵相關的未知問題(例如納入AeroVanc第三期研究所需的年齡限制降低)或其他原因導致患者退出臨牀研究造成的延誤； |
|
|
• |
延誤患者完全參與臨牀研究，包括返回接受治療後隨訪； |
|
|
• |
由於研究站點退出試驗，為研究提供的工作人員支持不足，向臨牀站點運送研究用品出現問題，或將工作人員的精力集中在競爭相同患者人羣的研究上而導致的延遲； |
|
|
• |
在對研究地點的臨牀研究操作進行檢查或發現與藥物相關的嚴重不良事件後，暫停研究地點的登記或FDA或其他監管機構實施臨牀擱置； |
|
|
• |
研究數據庫鎖定和非盲目數據分析所需的質量控制/質量保證程序的延遲；以及 |
|
|
• |
臨牀研究數據統計分析中的延遲、不一致或否定結果。 |
患者登記是成功完成臨牀研究的關鍵組成部分，受許多因素的影響，包括研究人羣的大小和性質、患者與臨牀地點的接近程度、研究的資格標準、臨牀研究的設計、正在進行的研究與同一患者羣體的競爭以及臨牀醫生和患者對於正在研究的藥物相對於可用替代方案的潛在優勢的看法，包括其他公司正在研究的可能被視為更有益或更重要的研究方法，害怕被隨機分配到安慰劑組，以及由於符合條件的患者數量有限，並且缺乏具有進行我們研究所需的專業知識和經驗的臨牀地點，在孤兒適應症中，如我們正在追求的那些，完全登記的挑戰可能會加劇。此外，臨牀研究的完成和/或其結果可能會受到以下因素的不利影響：未能留住因不良副作用登記但退出研究的患者，感覺缺乏療效，相信他們在服用安慰劑，在治療完成之前病情改善，或由於個人原因，或由於沒有原因，或患者未能返回或完成治療後隨訪。由於幾個因素，包括患者可用性和患者在隨機化之前經歷惡化，我們目前正經歷着比預期更慢的AeroVanc階段研究的登記加入我們的3期AeroVanc研究。我們目前正在經歷比預期更慢的AeroVanc階段研究，這是由於幾個因素，包括患者可獲得性和患者在隨機化之前經歷惡化
臨牀研究可能無法按時開始或在我們預期的時間框架內完成，並且由於各種原因(包括上述的一個或多個原因)可能比我們預期的成本更高。成功完成臨牀研究所需的時間長度差異很大，很難準確預測。我們可能會就完成臨牀研究登記的預期時間和/或臨牀研究結果的可用性發表聲明，但此類預測受許多重要假設的影響，實際時間可能因各種原因而大不相同，包括患者登記率、準備原始研究數據進行分析然後進行審查和分析所需的時間長度，以及上述其他因素。如果我們在完成臨牀研究時遇到延遲，如果臨牀研究被終止，或者如果沒有按照監管要求或研究方案進行研究，導致安全性和/或有效性數據不足，我們候選產品的監管批准和/或商業前景可能會受到損害，我們產生產品收入的能力也將延遲。此外，任何延遲完成我們的臨牀研究可能會增加我們的開發成本。此外，導致或導致臨牀研究開始或完成延遲的許多因素可能最終導致對候選產品的監管批准被拒絕。即使我們最終將我們的候選產品商業化，護理標準可能已經改變，或者相同適應症的其他療法可能在過渡期間被引入市場，並可能對我們構成競爭威脅或減少對我們產品的需求。
41
臨牀研究非常昂貴，難以設計和實施，往往需要很多年才能完成，而且結果本身就是不確定的。
人類藥物產品的臨牀開發通常非常昂貴，需要很多年才能完成，並且在臨牀測試的任何階段都可能出現失敗。我們估計，我們候選產品的臨牀開發還需要幾年才能完成，但由於可能影響臨牀研究的設計、時間和結果的各種因素，我們無法估計完成研究和開發、獲得監管批准以及將所有候選產品商業化所需的確切資金。根據目前的業務計劃，我們將需要大量的額外資金來繼續推進我們的產品。
臨牀測試任何階段的失敗並不少見，我們可能會遇到需要額外的計劃外研究或導致我們放棄臨牀開發計劃的問題。
此外，我們、獨立審查委員會(“IRB”)、數據安全監控委員會、FDA或其他監管機構可能會由於多種因素暫停或終止臨牀研究，包括：
|
|
• |
缺乏足夠的資金繼續研究； |
|
|
• |
未按照法規要求或研究方案進行研究； |
|
|
• |
由FDA或其他監管機構對臨牀研究操作或地點進行檢查，導致實施臨牀暫停； |
|
|
• |
不可預見的安全問題，包括不良副作用；或 |
|
|
• |
政府規章或行政行為的變化。 |
與臨牀研究相關的政府法規和指南可能會發生變化，我們可能需要修改研究方案以反映這些變化，或者我們可能出於其他原因修改研究方案。修訂可能需要我們重新向iRBs提交協議以供重新審查和批准，或者與CRO、研究地點和調查人員重新談判條款，所有這些都可能對成功完成試驗的成本或時間或我們的能力產生不利影響。
任何研究新藥的監管審批流程都存在重大不確定性，可能需要對我們的候選產品和相關製造流程進行實質性的進一步測試和驗證，監管批准可能會受到限制、延遲或拒絕，其中任何一項都可能延遲或阻止我們成功營銷候選產品，並嚴重損害我們的業務。
藥品一般都要經過嚴格的非臨牀測試和臨牀研究，以及FDA和外國監管機構授權的其他批准程序。各種聯邦和外國法規和法規也管轄或對藥品的製造、安全、標籤、儲存、記錄保存和營銷產生重大影響。獲得這些批准的過程以及隨後遵守適當的美國和外國法規和法規的過程非常耗時，並且需要大量資源的支出。Molgradex目前在美國、歐洲和日本處於第3階段。我們於2019年6月12日發佈了臨牀研究結果，並未滿足所有統計目標和方案終點。2019年10月1日，我們收到了FDA關於一次C型會議的書面答覆，該會議涉及針對APAP的Molgradex開發計劃和Impala第三階段研究的結果，其中FDA指出，C型會議簡報包中提供的數據沒有提供足夠的有效性和安全性證據。因此，我們正在努力確定Molgradex開發項目的下一步工作，包括在美國申請突破性治療指定，確定另一項第3階段研究的範圍和設計，並與EMA合作，尋求在歐洲前進的最佳監管途徑。基於這些3期臨牀研究結果，監管活動和申請的時間仍然不確定。例如，IMAPALA計劃與FDA的任何進一步協調、文件和結果，或與EMA或其他監管機構的其他協調、文件和結果(如果有的話)仍然不確定，包括範圍、成本和時間。FDA可能需要額外的臨牀研究或其他昂貴的研究，包括一項額外的3期研究，這將要求我們花費大量額外的資源，並將在市場批准之前顯著延長臨牀開發的時間，或導致Molgradex無法完成臨牀開發。
目前預計在任何額外的第三階段研究中使用的產品(配方、工藝、包裝和設備)將在市場應用中提交給監管當局，不作任何更改。然而，預計所提交的產品可能會由於各種原因導致監管延遲和/或不被接受，包括但不限於：包括一種或多種賦形劑的正當理由；一種或多種賦形劑的安全資格；商業生產現場的可接受性；向霧化器提供劑量的易用性；以及從霧化器輸送的劑量的再現性。同時，我們正在探索配方、工藝、包裝和設備的改進，這些改進可以通過消除一個或多個潛在的不必要或有害的賦形劑來簡化藥物產品的組成，提高產品的易用性，和/或降低產品的總體可變性。雖然我們預計這些變化將提高產品質量並可能減少其他文件要求，但在批准這些變化之前，監管機構可能需要進行額外的臨牀或非臨牀研究，包括進行額外的3期臨牀研究，這將大大延長在APAP中Molgradex臨牀開發的時間和成本。
42
藥物產品的製造過程和地點可能在第三階段後發生變化。製造過程中的變化有可能導致藥物產品特性的異常變化。如果商業藥物產品與第3階段研究的產品顯著不同，那麼監管機構可能需要在批准這些變化之前進行額外的臨牀或非臨牀研究，包括進行額外的第3階段臨牀研究，這將大大延長在APAP中Molgradex臨牀開發的時間線。
我們已經開始了AeroVanc的第三階段試驗，該試驗的成功需要FDA批准才能在美國銷售AeroVanc，以治療患有CF的個人的持續性MRSA肺部感染。雖然已經與FDA就第三階段研究設計進行了重要溝通，但即使第三階段臨牀研究滿足其所有統計目標和方案終點，FDA可能也不會認為結果是可靠的和令人信服的。它們可能需要額外的臨牀研究和/或其他昂貴的研究，這可能需要我們花費大量的額外資源，並可能在市場批准之前顯著延長臨牀開發的時間表。此外，根據FDA的要求，我們正在對AeroVanc粉末進行為期兩年的非臨牀致癌性研究。在AeroVanc可能提交NDA或BLA之前的一段短時間內，才會知道這項研究的結果。如果致癌性研究由於技術或其他原因無法完成，或提供FDA確定關注的結果，這可能會導致AeroVanc獲得批准的延遲或失敗。
任何研究新藥(包括Molgradex和AeroVanc)的監管審批過程都存在很大的不確定性。無論FDA或外國監管機構在藥物開發過程中可能向藥品發起人提供任何指導，FDA或外國監管機構在決定是否接受NDA或BLA或等效的外國監管批准提交文件時擁有完全的自由裁量權，如果接受，是否批准NDA或BLA。除了臨牀研究數據外，NDA或BLA或營銷授權申請提交還有許多組成部分。例如，FDA或外國監管機構將審查贊助商的內部系統和流程，以及與其候選產品開發相關的CRO、CMO和其他供應商的系統和流程，包括與其臨牀研究和製造流程相關的系統和流程。在接受NDA或BLA進行審查之前或在批准NDA或BLA之前，FDA或外國監管機構可能要求我們提供可能需要大量資源和時間才能生成的額外信息，並且不保證我們的候選產品將被批准用於我們可能申請的任何指示。FDA或外國監管機構可出於各種原因選擇不批准NDA或BLA，包括與安全性或功效數據、生產控制或系統相關的決定，或機構可能確定的與開發其候選產品相關的任何其他問題。即使一個或多個第三階段臨牀研究成功地提供了具有統計意義的研究藥物有效性和安全性的證據，FDA或外國監管機構也可能認為提交的研究的有效性和安全性數據不足以為有效性和/或安全性的結論提供足夠的科學支持，並且可能需要一個或多個額外的第三階段或其他研究，然後才能批准上市。如果發生這種情況，候選產品的總體開發成本將大大增加，競爭對手可能會在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們從候選產品產生收入的能力，甚至如果被競爭對手的孤兒藥物獨佔權阻止，甚至會尋求批准，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
此外，我們候選產品的開發和/或監管批准可能會因超出我們控制範圍的原因而延遲。例如，美國聯邦政府關閉或預算凍結，例如在2018年1月、2018年12月至2019年1月發生的停擺或預算凍結，可能導致FDA的預算、員工和運營大幅減少，這可能導致響應時間減慢和審查週期延長，可能影響我們推進候選產品的開發或獲得候選產品的監管批准的能力。
即使FDA或外國監管機構批准我們的候選產品，批准的條件或範圍可能會限制候選產品的成功商業化，並損害我們產生大量銷售收入的能力。例如，FDA可能批准帶有年齡限制和/或治療持續時間限制的AeroVanc的標籤聲明，或具有限制的Molgradex僅供對當前護理標準沒有反應的患者使用。他們可能會將Molgradex或AeroVanc的標籤限制在對哪些患者組在臨牀研究中有最大有效反應的患者子集的審查基礎上。這種標籤限制可能是不希望的，並可能限制成功的商業化。FDA或外國監管機構也只能根據昂貴的批准後非臨牀或臨牀研究的表現，或受到限制商業化的警告或禁忌症的情況，批准上市批准。此外，即使在獲得批准之後，我們產品的製造流程、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、存儲、廣告、促銷和記錄保存也將受到廣泛和持續的監管要求的約束。這些要求包括提交安全性和其他上市後信息和報告、註冊和繼續遵守cGMP、GCP、協調法規國際會議和GLP，這些法規和指南由FDA或外國監管機構執行，用於所有臨牀開發和我們進行審批後進行的任何臨牀研究。FDA或外國監管機構可能決定撤銷批准，添加警告，或縮小產品標籤中已批准的適應症，或建立可能限制我們產品分銷的風險管理計劃。這些行動可能是出於安全考慮，包括意想不到的副作用或藥物相互作用問題，或對產品濫用的擔憂。如果在批准後發生任何這些行為，我們可能不得不停止產品的商業化，限制我們的銷售和營銷努力，實施風險最小化程序，和/或進行審批後研究，這反過來可能導致重大支出，延遲或限制我們產生銷售收入的能力。
在提交需要比當前預期更高的障礙的營銷申請之前，可能會更改法規。這些可能是由於藥品醜聞、召回或與我們產品無關的政治環境造成的。
43
即使我們獲得監管部門對候選產品的批准，我們也可能面臨監管困難，這些困難可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響。
即使獲得了最初的監管批准，作為初始批准的一個條件，FDA或外國監管機構可能會對產品的指示用途或營銷施加重大限制，或對潛在昂貴的審批後研究或營銷監督計劃施加持續要求，其中任何一項都將限制產品的商業潛力。我們的候選產品還將受到FDA正在進行的與製造過程、標籤、包裝、儲存、分銷、廣告、促銷、記錄保存以及提交有關產品的安全和其他上市後信息相關的要求的約束。例如，FDA可能要求更改批准的藥物標籤，要求批准後的臨牀研究，並對某些藥物產品施加分銷和使用限制。此外，經批准的產品、製造商和製造商的設施必須接受持續的監管審查和定期檢查。如果發現以前未知的產品問題，例如意外嚴重程度或頻率的不良事件，或生產產品的設施出現問題，FDA可能會對該產品或用户施加限制，包括要求該產品從市場上撤回。如果我們或我們的CMO未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：
|
|
• |
發出警告信或無標題信件； |
|
|
• |
施加民事或刑事處罰； |
|
|
• |
暫停或者撤銷監管批准； |
|
|
• |
暫停或終止任何正在進行的臨牀研究； |
|
|
• |
拒絕批准待決申請或者對已批准申請的補充； |
|
|
• |
將我們的產品從政府醫療計劃(包括醫療補助或醫療保險)下的報銷中排除； |
|
|
• |
對我們或我們的CMO的運營施加限制或肯定義務，包括昂貴的新制造要求； |
|
|
• |
關閉CMO的設施；或 |
|
|
• |
扣押或扣留產品或要求產品召回。 |
如果我們獲得監管批准的任何候選產品未能獲得醫學界、患者或第三方付款人的顯著市場接受，我們從其銷售中產生的收入將受到限制，我們的業務可能永遠無法實現盈利。
我們的成功在很大程度上將取決於我們的產品候選產品，如果獲得批准，將在多大程度上被醫學界和患者接受，並由第三方支付方(包括政府支付方)報銷。我們批准的每種產品的市場接受程度(如果有的話)將取決於多個因素，包括：
|
|
• |
臨牀研究證明我們產品的安全性和有效性； |
|
|
• |
在醫療和患者社區接受我們的產品作為一種安全有效的治療方法； |
|
|
• |
產品的口味、易用性或與交付設備相關的特徵； |
|
|
• |
我們產品相對於替代療法的優勢，包括任何不良副作用的發生率和嚴重程度以及治療成本； |
|
|
• |
我們的產品被批准的適應症； |
|
|
• |
產品批准標籤中的索賠或其他信息(包括限制或警告)； |
|
|
• |
政府和其他第三方付款人的報銷和覆蓋政策； |
|
|
• |
相對於替代治療，我們產品的定價和成本效益； |
|
|
• |
可供選擇的治療方法； |
|
|
• |
市場規模小於預期，原因是對罕見疾病缺乏疾病意識，或患有特定罕見疾病的患者人數少於預期； |
|
|
• |
由於臨牀醫生的知識和/或資源有限而導致的不適當的診斷努力； |
|
|
• |
患者識別困難； |
|
|
• |
化學等效產品或替代療法的標籤外替代的盛行；以及 |
|
|
• |
我們致力於營銷我們的產品的資源和對我們可以就產品提出的促銷主張的限制。 |
44
如果獲得批准，我們無法合理準確地預測醫生、患者、醫療保險公司或健康維護組織或一般醫療界是否會接受或使用我們的任何產品。如果我們的候選產品獲得批准，但沒有達到這些各方的適當接受程度，我們可能無法產生足夠的收入來實現或保持盈利。此外，我們努力教育醫學界和第三方支付者關於我們產品的好處可能需要大量的資源，並且可能永遠不會成功。
如果我們確定候選產品可能無法獲得足夠的市場接受，或者潛在的市場規模不足以證明計劃上的額外支出，我們可能會減少我們在開發和/或尋求候選產品的監管批准過程上的支出，同時我們評估是否以及在什麼時間推進該計劃。
即使我們獲得監管部門批准在美國營銷我們的一個或多個候選產品，我們可能永遠不會獲得批准或將我們的產品在美國以外的地方商業化，這將限制我們實現候選產品的全部商業潛力的能力。
為了在美國之外銷售產品，我們必須建立並遵守其他國家關於安全性和有效性的眾多且不同的法規要求。批准程序因國家不同而不同，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期。在其他國家獲得批准所需的時間通常與獲得FDA批准所需的時間不同。其他國家的監管批准流程可能包括上述有關美國FDA批准的所有風險，以及其他風險。一個國家的監管批准並不能確保另一個國家的監管批准，但在一個國家獲得監管批准的失敗或延遲可能會對其他國家的監管流程產生負面影響。未能在其他國家獲得監管批准或獲得此類批准的任何延遲或挫折可能會產生與上述美國FDA批准相同的負面影響。如上所述，此類影響包括以下風險：我們的候選產品可能無法針對所有要求的適應症獲得批准，這可能會限制我們候選產品的使用，並對產品銷售產生不利影響，以及此類批准可能會受到產品可能被銷售的指示用途的限制，或者需要進行昂貴的上市後後續研究。相反，如果候選產品將來確實在美國境外獲得批准，我們可能無法滿足FDA在美國的批准要求。
我們必須遵守美國“反海外腐敗法”(Foreign Corrupt Practices Act)和類似的外國反腐敗法。
美國的“反海外腐敗法”(Foreign Corrupt Practices Act)禁止公司和個人從事某些活動，以獲取或保留業務或影響以官方身份工作的人。向任何外國政府官員、政府工作人員、政黨或政治候選人支付、要約支付或授權支付任何有價值的東西，試圖獲得或保留業務或以其他方式影響以官方身份工作的人是非法的。其他國家，如英國，也有類似的法律，我們必須遵守。我們面臨的風險是，員工或代理可能被指控違反一項或多項法律，特別是在地方政府和醫療行業之間存在顯著重疊的地區。這樣的指控，即使是毫無根據的，也可能會對我們的發展和商業化努力造成破壞。
與我們知識產權相關的風險
我們的成功將取決於為我們的候選產品和專有技術獲得並保持有效的專利和其他知識產權保護。
AeroVanc公司已經獲得美國專利許可，其配方在美國，即AeroVanc的主要市場。AeroVanc在美國以外的許多國家或地區已經獲得專利或正在起訴專利申請。我們對治療APAP的Molgradex沒有專利保護，主要依靠孤兒藥物排他性作為我們的主要競爭障礙。治療NTM的Molgradex已在美國以外地區(在美國被起訴)頒發了專利。另有一項國際專利申請待定。Molgradex和AeroVanc都利用專有交付設備和獨家供應協議。Molgradex通過在藥物物質生產中使用的專有細胞庫獲得額外的保護。
我們的成功將取決於我們的能力：
|
|
• |
獲得並維護與我們的產品及其用途有關的專利權和其他專有權； |
|
|
• |
防止第三方侵犯我們的專有權； |
|
|
• |
維護專有技術和商業祕密； |
|
|
• |
在不侵犯他人專利和專有權的情況下運作；以及 |
|
|
• |
在美國和外國，如果可能發生侵權，或在必要時，獲得第三方持有的專利或專有權利的適當許可，以確保它們的專有權。 |
45
生物製藥公司的專利和知識產權狀況通常是高度不確定的，涉及複雜的法律和事實問題，並且已經並將繼續成為許多訴訟的主題。我們不能保證我們已經或將開發或獲得可申請專利的產品或過程的權利，專利將從任何未決的應用程序頒發，或者允許的權利要求將足以保護我們開發或已經開發或由我們、我們的CMO或我們的其他服務提供商使用的技術。此外，頒發給我們的任何專利可能在範圍內受到限制，或受到挑戰、失效、侵犯或規避，包括我們的競爭對手，並且我們在已發佈專利下擁有的權利可能不會為我們提供競爭優勢。如果競爭對手能夠開發和商業化類似於我們的技術和產品，我們成功地將我們的技術和產品商業化的能力可能會受到損害。
在美國，專利申請在發表之前是一段時間的機密，科學或專利文獻中的發現的發表通常滯後於實際發現幾個月。因此，我們無法確定在我們擁有的任何專利或專利申請中列出的發明人是最先構思這些專利和專利申請所涵蓋的發明的發明人(針對2013年3月16日之前提交的美國專利申請)，或者這些發明人是第一個在美國以外提出此類發明的專利申請，並且在2013年3月15日之後在美國。此外，美國和外國專利法的變化或不同的解釋可能會影響我們的專利權並限制我們可以獲得的專利數量。這可能允許他人使用我們的發現或開發和商業化我們的技術和產品，而不會給我們任何補償。
我們的AeroVanc專利是專用於AeroVanc粉末的配方。雖然這可能阻止相同的產品進入市場，但它可能不排除本領域的技術人員發明具有可比較或改進特徵的替代配方方法。
我們還依賴於未獲專利的技術和商業祕密以及持續的技術創新來發展和保持我們的競爭地位，我們尋求通過與員工、顧問、合作者和其他人簽訂保密協議來保護我們的競爭地位。我們還與員工和某些顧問簽訂了發明或專利轉讓協議。然而，我們為保護我們的專有權利而採取的步驟可能不足以防止盜用或以其他方式保護我們的專有信息或防止侵犯我們的知識產權，我們可能沒有針對任何此類盜用或侵權的充分補救措施。此外，與我們業務相關的發明可能由不受我們的發明轉讓協議約束或由競爭對手獨立發現的人開發。
如果批准商業銷售，我們還打算依靠監管排他性來保護我們的候選產品。監管排他性的實施和執行可能包括監管數據保護和市場保護，各國之間的差異很大。未能獲得監管排他性，或未能獲得或保持我們對候選產品所期望的此類保護的範圍或持續時間，如果獲得批准，可能會影響我們是否在特定國家或地區銷售產品的決定，或者可能對我們的收入或運營結果產生不利影響。對於通過霧化給藥的Molgradex，我們可能依賴於Molgradex及其遞送系統組合的監管排他性。然而，不能保證我們的Molgradex產品及其交付系統，如果獲得批准，將受益於這種類型的市場保護。
如果我們的產品被批准用於商業銷售，我們可以依靠商標、商號和品牌名稱將我們的產品與競爭對手的產品區分開來。我們打算尋求批准AeroVanc和Molgradex的新名稱，以滿足FDA和外國監管要求。然而，我們的商標申請可能不會被批准。第三方也可能反對我們的商標申請或以其他方式挑戰我們對商標的使用，在這種情況下，我們可能會花費大量資源來保護我們建議的或批准的商標，並可能與第三方達成協議，這可能會限制我們對我們商標的使用。如果我們的商標受到成功挑戰，我們可能會被迫重新命名我們的產品，這可能會導致品牌認可度的喪失，並可能需要我們投入大量資源來宣傳和營銷這些新品牌。例如，我們申請了名為“Savara”的商標，並受到質疑。我們決定終止申請，但我們可能會在將來重新審查此類申請。此外，我們的競爭對手可能會侵犯我們的商標，或者我們可能沒有足夠的資源來執行我們的商標。
我們的成功取決於我們防止競爭對手複製或開發我們候選產品的等效版本並將其商業化的能力，但專利保護可能難以獲得，並且任何已發佈的權利主張都可能是有限的。
我們在美國和其他國家有正在申請的專利申請和頒發的專利，包括AeroVanc的配方。然而，這些專利可能不會為我們提供顯著的競爭優勢，因為專利的有效性或可執行性可能會受到挑戰，並且，如果實施，一個或多個挑戰可能會成功。在美國，專利可能會在授權後的複審程序、各方之間的複審、單方面複審或在地區法院提出質疑。在外國司法管轄區頒發的專利可能會受到在不同外國專利局或法院提出的類似訴訟程序的影響。這些訴訟可能導致專利的損失或專利的一項或多項權利要求的損失或縮小。即使一項專利發佈並被認為是有效和可強制執行的，競爭對手也可能能夠圍繞我們的專利進行設計，例如通過使用預先存在的或新開發的技術，在這種情況下，競爭對手可能不會侵犯我們提出的權利主張，並且可能能夠營銷和銷售在我們的專利到期之前和之後直接與我們競爭的產品。
46
我們已經在美國和其他國家申請了專利保護，以涵蓋我們候選產品的各種治療使用方法，包括使用Molgradex治療NTM肺部感染和AeroVanc。在文獻的病例報告中已經描述了系統管理的GM-CSF對全身性NTM疾病的潛在用途和潛在治療益處，因此使用吸入形式的GM-CSF可能被認為缺乏新穎性和創造性，因此不能申請專利。
專利起訴過程既昂貴又耗時。我們和任何未來的許可人和被許可人可能不會以合理的成本、及時的方式或根本不能在我們的候選產品的某些方面申請或起訴專利。我們可能無權控制與我們的產品候選或技術相關的某些專利申請的準備、提交和起訴。因此，這些專利和專利申請可能不會以符合我們最佳利益的方式進行起訴和執行。我們或任何未來的許可人或被許可人也可能無法在獲得專利保護之前，確定在開發和商業化活動過程中所做的發明的可專利性方面。此外，我們的專利申請的準備或提交過程中可能存在或將來可能出現形式缺陷，例如相對於適當的優先權權利要求、庫存、轉讓或權利要求範圍而言。如果在我們的專利或專利申請的形式或準備過程中存在重大缺陷，這些專利或申請可能是無效的或不可強制執行的。此外，一方或多方可以獨立開發類似的技術或方法，複製我們的技術或方法，或圍繞我們的產品、技術或方法的專利方面進行設計。這些情況中的任何一種都可能損害我們保護產品的能力，如果獲得批准，可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。
此外，專利的頒發在其發明性、範圍、有效性或可執行性方面並不是決定性的，我們擁有和許可的專利可能會在美國國內外的法院或專利局受到挑戰。這些挑戰可能導致喪失專有權或運營自由，或導致專利權利要求被全部或部分縮小、無效或不可執行，這可能會限制我們使用我們的專利阻止他人使用或商業化類似或相同的產品或技術的能力，或限制專利保護的持續時間。這可能會限制我們使用我們的專利來阻止他人使用或商業化類似或相同的產品或技術，或限制專利保護的持續時間，這可能會限制我們使用我們的專利來阻止他人使用或商業化類似或相同的產品或技術，或者限制專利保護的持續時間考慮到新藥候選藥物的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選藥物的專利可能在這些候選藥物商業化之前或之後不久到期。因此，一旦孤兒藥物和合格傳染病產品(“QIDP”)的排他性到期，我們所擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利來排除其他人將與我們相似或相同的藥物商業化。有關孤兒藥物和QIDP排他性的進一步描述，請參閲“與我們行業相關的風險”一節。
在美國以外的某些國家，知識產權的執行受到限制或根本不存在。在許多其他國家，未來專利和專有權的實施可能會有問題或不可預測。此外，在一個國家頒發專利並不能保證在另一個國家頒發類似的專利。權利要求的解釋和侵權法律因國家而異，因此任何專利保護的範圍都是不確定的，並且可能在不同的司法管轄區有所不同。
獲得和維持專利保護取決於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在專利和申請的生命週期中，定期維護費、續約費、年金費用和各種其他政府專利和申請費用需要支付給美國專利和商標局(“USPTO”)和美國以外的各種政府專利機構。USPTO和各種非美國政府專利機構要求在專利申請過程中和專利發佈後遵守許多程序、文件、費用支付和其他類似規定。在某些情況下，不遵守可能導致專利期限調整減少或專利或專利申請的放棄或失效，導致相關司法管轄區的部分或全部專利權喪失。
第三方可能聲稱，如果獲得批准，我們的產品侵犯了他們的專有權，並可能通過訴訟或行政訴訟對產品的批准使用或使用或其專利權提出挑戰，而為此類行為辯護可能既昂貴又耗時，將管理人員的注意力從我們的業務上轉移開，並導致可能對我們的業務產生不利影響的不利結果。
我們的商業成功取決於我們的能力以及我們的CMO和組件供應商開發、製造、營銷和銷售我們的產品和候選產品以及使用我們的專有技術而不侵犯第三方專有權的能力。在我們正在或可能正在開發產品的領域中，存在許多由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和待決的專利申請。由於專利申請可能需要多年才能公佈和發佈，因此目前可能存在我們未知的待決申請，這些申請可能會導致我們的產品、候選產品或技術侵犯了已發佈的專利，或者我們的產品或任何相應的組件材料的製造過程或組件材料本身侵犯了，或者我們的產品、候選產品或技術的使用侵犯了這些專利。
47
我們或我們的CMO或組件材料供應商可能會受到第三方的訴訟或威脅，聲稱我們的產品、候選產品和/或技術侵犯了其專利和/或其他知識產權，或者製造我們的產品或任何相應的組件材料的一個或多個過程，或組件材料本身，或對我們的產品、候選產品或技術的使用，侵犯了其專利和/或其他知識產權。如果發現第三方專利或其他知識產權涵蓋了我們的產品、候選產品、技術或我們的用途，或任何基礎的製造過程或組件，我們可能會被要求支付損害賠償，並且可能無法將我們的產品商業化或使用我們的技術或方法，除非我們能夠獲得專利或知識產權的許可。許可證可能無法及時或按可接受的條款提供給我們，或者根本無法獲得。此外，在訴訟過程中，聲稱侵權的第三方可以獲得初步禁令或其他公平補救措施，禁止我們製造、使用、銷售或進口我們的產品、技術或方法。
在我們經營的行業中，通常存在大量涉及專利和其他知識產權的訴訟，此類訴訟的費用可能相當可觀。我們不能保證我們的候選產品或技術不會侵犯他人擁有的專利或權利，我們可能無法及時或可接受的條款或根本無法獲得許可。如果第三方聲稱我們或我們的CMO或組件材料供應商侵犯了其知識產權，我們可能會面臨一系列問題，包括但不限於：
|
|
• |
侵權和其他知識產權索賠，無論是否有價值，可能會花費昂貴和耗時的訴訟，並可能轉移管理層的時間和注意力從我們的業務； |
|
|
• |
實質性侵權損害賠償，包括潛在的三倍損害賠償和律師費，如果確定有爭議的產品和/或其使用侵犯或侵犯了第三方的權利，我們可能必須支付這些費用； |
|
|
• |
法院禁止我們銷售或許可產品，除非第三方將其知識產權許可給我們，而第三方可能不需要這樣做； |
|
|
• |
如果從第三方獲得許可，我們可能需要支付大量的版税、費用和/或向第三方授予交叉許可；以及 |
|
|
• |
重新設計我們的產品或流程，使其不會侵犯，這可能是不可能的，或者可能需要大量的費用和時間。 |
可能會發布或提交索賠，涉及我們的產品、候選產品或技術，或我們的CMO或組件材料供應商的產品、候選產品或技術的使用。此外，這些專利可能會在未來發布或提交。由於我們經營的行業中有大量頒發的專利和提交的專利申請，因此存在第三方聲稱擁有包括我們的產品、產品候選或技術的專利權，或我們的CMO或組件材料供應商的專利權，或我們的產品、產品候選或技術的使用的風險。
將來，我們可能需要通過訴訟或其他糾紛程序來強制執行我們的專有權，或確定其他方專有權的範圍、有效性和不可執行性，這可能代價高昂，並且在我們不成功的程度上，會對我們的權利產生不利影響。在這些訴訟中，法院或行政機構可以確定我們的主張，包括那些與執行專利權有關的主張是無效的，或者被指控的侵權者沒有侵犯我們的權利。任何與專利或其他所有權相關的訴訟或干涉訴訟僅僅是機構和延續所造成的不確定性，都可能對我們的業務前景、經營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。
與我們行業相關的風險
我們預計，如果其中任何一個獲得監管部門的批准，我們的候選產品將在市場上展開競爭。
Molgradex和AeroVanc獲得了FDA的孤兒藥物稱號，Molgradex獲得了EMA的孤兒藥物稱號。孤兒藥物名稱將在美國提供7年和10年的歐洲市場排他性，但前提是：(I)Molgradex和AeroVanc在競爭對手之前獲得市場批准，將相同的活性化合物用於相同的適應症，(Ii)我們能夠生產足夠的供應來滿足市場需求，以及(Iii)具有相同活性成分的另一種產品不被認為在臨牀上優越。AeroVanc還獲得了QIDP地位，除了在美國獲得的任何其他排他性外，還將市場排他性延長了五年。
我們經營的行業(生物製藥，特種製藥，生物技術和製藥)競爭非常激烈，並且受到快速和重大變化的影響。其他公司的開發可能會使我們的任何候選產品在特定指示中的潛在應用過時或不具有競爭力，甚至在完成其開發和批准該指示之前也是如此。如果開發成功並獲得批准，我們預計我們的候選產品將面臨競爭。我們可能無法成功地與具有競爭產品的組織競爭，特別是大型製藥公司。我們的許多潛在競爭對手擁有比我們大得多的財務、技術和人力資源，並且可能有更好的裝備來開發、製造、營銷和分銷產品。其中許多公司經營大型、資金充足的研究、開發和商業化項目，在非臨牀和臨牀研究、獲得FDA和其他監管批准以及製造和營銷產品方面擁有豐富的經驗，並擁有多個已獲得批准或處於後期開發階段的產品。這些優勢可能使他們能夠獲得FDA或我們之前的任何外國監管機構的批准，並防止我們因為他們的孤兒藥物保護而參與競爭。小公司也可能被證明是重要的競爭對手，
48
特別是通過與大型製藥和生物技術公司的合作安排。此外，學術機構、政府機構和其他公共和私人研究組織對其發明的潛在商業價值的認識提高，導致他們積極尋求將他們開發的技術商業化，這增加了對我們項目投資的競爭。與我們的產品相比，競爭產品可能更有效，更容易服用，或更有效地營銷和銷售，這將對我們的創收能力產生重大不利影響。
我們受到與醫療改革措施和報銷政策有關的不確定性的影響，如果不利於我們的產品，如果我們的任何候選產品獲得批准，可能會阻礙或阻止我們的產品的商業成功。
第三方付款人覆蓋範圍和報銷的不可用或不足可能會對我們的候選產品的市場接受度以及我們可能期望從這些產品獲得的未來收入產生負面影響。我們候選產品的商業成功，如果獲得批准，將取決於這些產品的成本將在多大程度上由第三方付款人承擔，例如政府健康計劃、商業保險和其他組織。第三方付款人正在越來越多地挑戰價格，檢查醫療產品和服務的醫療必要性和成本效益，以及它們的安全性和有效性。這些對價格的挑戰對我們來説可能是有問題的，因為我們的產品針對的是少數患者(患有孤兒疾病的人)，因此要求我們收取非常高的價格，以便收回開發成本並實現收入盈利。如果這些第三方支付者認為我們的產品與其他療法相比不具成本效益，我們可能無法在第三方支付者計劃下將我們的產品批准為福利後獲得承保，或者即使我們這樣做，承保或支付水平也可能不足以讓我們在有利可圖的基礎上銷售我們的產品。
新批准的藥品的報銷狀態存在重大不確定性，包括編碼、覆蓋面和付款。在美國，第三方付款人之間對藥品的承保範圍和報銷沒有統一的政策要求，因此，藥品的承保範圍和報銷可能因付款人而有很大差異。承保範圍確定過程通常是一個耗時且成本高昂的過程，需要我們分別向每個付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，不能保證承保範圍和足夠的支付將得到一致的應用或獲得。確定付款人是否會覆蓋產品以及它將報銷多少產品的過程可以與尋求產品批准或設置產品價格的過程分開。即使提供了報銷，如果我們產品的支付金額證明對醫療保健提供者來説無利可圖，或者利潤低於替代治療，或者如果行政負擔使我們的產品不那麼值得使用，那麼我們的產品的市場接受度可能會受到不利影響。第三方付款人對我們產品提供商的報銷，如果獲得批准，可能需要捆綁付款，其中還包括管理我們產品的程序，或者第三方付款人可能要求提供商執行額外的患者測試，以證明使用我們的產品是合理的。在我們的產品沒有單獨付款的情況下，報銷金額的充分性可能會有進一步的不確定性。
政府、私營保險公司和其他組織繼續努力控制或降低醫療成本可能會對以下方面產生不利影響：
|
|
• |
我們有能力為我們的產品設定合適的價格； |
|
|
• |
醫療保健提供者採用我們產品的速度和範圍； |
|
|
• |
我們創造收入或實現或保持盈利的能力； |
|
|
• |
我們的潛在客户、供應商和合作者的未來收入和盈利能力；以及 |
|
|
• |
我們獲得額外資金的途徑。 |
我們成功地將我們的產品商業化的能力將取決於政府當局、私營健康保險公司和其他組織在多大程度上為我們的產品建立我們認為適當的承保範圍和報銷。控制醫療費用已成為世界各地聯邦和州政府的優先事項，藥品價格一直是這一努力的重點。例如，最近美國國會進行了幾次調查，並提出了一些法案，旨在提高藥品定價的透明度，審查定價和製造商患者計劃之間的關係，改革政府的藥品計劃報銷方法，特朗普總統已經表示，降低藥品定價是他的政府的優先事項。我們預計，美國聯邦、州和地方政府以及其他國家的政府將繼續考慮旨在降低醫療總成本的立法。此外，在某些國外市場，藥品的定價受政府控制，在某些情況下，報銷可能無法獲得或不足。尚不確定未來的立法(無論是國內立法還是國外立法)是否會以及如何影響我們的產品候選產品的前景，或者聯邦、州或私人醫療治療和服務的付款人可能會採取什麼行動來回應任何此類醫療改革提議或立法。採用價格控制和成本控制措施，以及在司法管轄區採用具有現有控制和措施的更多限制性政策，可能會阻止或限制我們創造收入、實現盈利或將候選產品商業化的能力，特別是考慮到我們計劃對候選產品進行高水平定價。
此外，我們預計未來可能採取的醫療改革措施是不可預測的，對我們的運營和財務狀況的潛在影響是不確定的，但可能導致更嚴格的覆蓋標準，更低的報銷，以及我們可能收到的批准產品價格的更大下行壓力。醫療保險或其他政府資助項目的報銷減少可能會導致私人支付者支付的類似減少。如果獲得批准，成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會阻止我們產生收入，實現盈利，或使我們的產品商業化。
49
我們面臨潛在的產品責任風險，如果對我們提出成功的索賠，我們可能會對產品或候選產品承擔重大責任，並可能不得不限制其商業化。在未來，我們預計我們將需要獲得額外或增加的產品責任保險範圍，目前尚不確定是否可以在商業合理的條款下獲得這種增加或額外的保險範圍(如果有的話)。
我們的業務(特別是在臨牀研究中使用我們的候選產品以及銷售我們獲得營銷批准的任何產品)將使我們面臨產品責任風險。患者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或參與使用我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。如果我們不能成功地針對任何此類索賠進行辯護，我們將承擔巨大的責任。無論優點或最終結果如何，責任索賠都可能導致：
|
|
• |
對我們產品的需求減少和收入損失； |
|
|
• |
損害我們的商業信譽； |
|
|
• |
延遲患者參加我們的臨牀研究； |
|
|
• |
臨牀研究參與者退出； |
|
|
• |
“臨牀保留”，暫停或終止臨牀研究或修改研究設計； |
|
|
• |
相關訴訟的重大費用； |
|
|
• |
給予病人或其他申索人鉅額金錢賠償；及 |
|
|
• |
無法將我們的產品和候選產品商業化。 |
我們為臨牀研究維持有限的產品責任保險，但我們的保險範圍可能不會報銷我們，或可能不足以報銷我們可能遭受的所有費用或損失。此外，保險範圍正變得越來越昂貴，將來，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額來維持保險範圍，以保護我們免受損失。
我們預計，如果我們的任何候選產品獲得營銷批准，我們將擴大我們的保險範圍，以包括銷售商業產品，但我們可能無法按照商業上可接受的條款獲得產品責任保險，或者可能無法以合理的成本或足夠的金額維持此類保險，以保護我們免受潛在損失。在基於具有意想不到的副作用的藥物產品的集體訴訟中，已經有大量的判決被判給。一次成功的產品責任索賠或針對我們的一系列索賠，如果判決超出我們的保險範圍，可能會消耗我們的很大一部分現金，並對我們的業務產生不利影響。
與我們普通股相關的風險
我們的股票價格預計將繼續波動。
自從我們宣佈針對APAP的Impala第三階段Molgradex研究的主要結果以來，我們普通股的市場價格已經大幅下降，我們的股票價格已經並預計將繼續受到重大波動的影響。早期製藥、生物技術和其他生命科學公司的證券市場價格歷來特別不穩定。可能導致我們普通股的市場價格波動的一些因素包括：
|
|
• |
我們臨牀研究的失敗或不確定的數據結果； |
|
|
• |
我們為候選產品獲得監管批准的能力，以及獲得此類批准的延遲或失敗； |
|
|
• |
未能達到或超過我們可能向公眾提供的任何財務和發展預測； |
|
|
• |
未能達到或超過投資界的財務和發展預測； |
|
|
• |
我們的任何候選產品，如果獲得批准，未能獲得商業成功； |
|
|
• |
未能維護我們現有的第三方許可和供應協議； |
|
|
• |
我們或我們的許可人未能起訴、維護或執行我們的知識產權； |
|
|
• |
適用於我們的候選產品的法律或法規的變化； |
|
|
• |
任何無法獲得我們的候選產品的充足供應或無法以可接受的價格這樣做； |
|
|
• |
監管機構的不利決定； |
|
|
• |
競爭對手引進新產品、新服務或新技術； |
|
|
• |
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者他們對我們的業務和股票發表不利或誤導性的意見； |
|
|
• |
未能獲得足夠的資本為我們的業務目標提供資金； |
50
|
|
• |
我們或我們的股東將來出售我們的普通股； |
|
|
• |
我們普通股的交易量； |
|
|
• |
公眾、立法機構、監管機構和投資界對製藥行業的看法； |
|
|
• |
宣佈我們或我們的競爭對手進行的重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾； |
|
|
• |
與專有權有關的爭議或其他發展，包括專利，訴訟事項，以及我們為我們的技術獲得專利保護的能力； |
|
|
• |
關鍵人員的增加或離職； |
|
|
• |
重大訴訟，包括專利或股東訴訟； |
|
|
• |
類似公司市場估值的變化； |
|
|
• |
一般市場或宏觀經濟狀況； |
|
|
• |
商業合作伙伴或競爭對手宣佈新的商業產品、臨牀進展或缺乏進展、重大合同、商業關係或資本承諾； |
|
|
• |
與CF、APAP或NTM市場有關的負面宣傳，包括其他產品和這些市場中的潛在產品； |
|
|
• |
引進與我們產品競爭的技術創新或新療法； |
|
|
• |
醫療支付系統結構的變化；以及 |
|
|
• |
我們的財務業績的不同時期的波動。 |
此外，股票市場普遍出現大幅波動，而這些波動往往與個別公司的經營表現無關。這些廣泛的市場波動也可能對我們普通股的交易價格產生不利影響。
在過去，隨着公司證券市場價格的波動，例如我們股票價格的下跌，股東經常對這些公司提起集體證券訴訟。如果提起此類訴訟，可能會導致大量成本以及管理層注意力和資源的轉移，這可能會嚴重損害我們的盈利能力和聲譽。
如果我們未能滿足所有適用的納斯達克繼續上市要求，包括1.00美元的最低收盤價要求，我們的普通股可能會從納斯達克退市，這可能對我們普通股的流動性和市場價格產生不利影響。
我們的普通股目前在納斯達克全球選擇市場上市，該市場具有定性和定量的繼續上市要求，包括公司治理要求、公眾流通股要求和最低收盤價1.00美元的要求。我們的普通股最近的交易價格低於每股1.00美元。如果我們的普通股連續30個工作日以低於1.00美元的收盤價交易，或者如果我們不能滿足任何其他繼續上市的要求，納斯達克可能會採取措施將我們的普通股退市。此類退市可能會對我們普通股的市場流動性產生不利影響，降低我們普通股的市場價格，導致投資者、供應商、客户和員工可能喪失信心，業務發展機會減少，並對我們獲得融資以繼續經營的能力產生不利影響。
我們將繼續因遵守影響上市公司的法律和法規而對管理層產生成本和要求。
我們將繼續招致大量法律、會計和其他費用，包括與上市公司報告要求相關的費用。我們還將繼續承擔與公司治理要求相關的成本，包括“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)的要求，以及SEC和納斯達克實施的規則。這些規則和條例預計會增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。例如，我們的管理團隊由一些以前沒有管理和運營過上市公司的人員組成。這些管理人員和其他人員將需要投入大量時間來獲得作為上市公司的運營方面的專業知識，並遵守適用的法律和法規。這些規章制度也可能使我們難以獲得董事和高級管理人員的責任保險，而且費用高昂。因此，我們可能更難吸引和留住合格人士加入我們的董事會或擔任高管，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，並導致我們的業務或股價受到影響。
我們預計在可預見的未來不會支付任何現金股息。
我們希望保留任何未來的收益，為我們業務的發展和增長提供資金。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將成為股東唯一的收益來源。
51
我們已經完成了某些可能導致所有權變更的交易，根據“國內税法”第382條，限制使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性。
如果一家公司經歷了“國內税法”第381、382和383條所指的“所有權變更”，該公司的淨營業虧損結轉和所有權變更前產生的某些其他税收屬性將受到所有權變更後的使用限制。一般來説，如果某些股東的公司股權在連續三年內的累計變化超過50個百分點，就會發生所有權變化。類似的規則可能適用於州税法。我們的淨營業虧損、結轉和某些其他税收屬性可能在使用上受到限制。未來額外的所有權變動可能會導致我們的淨經營虧損結轉的額外限制。因此，即使我們實現盈利，我們也可能無法利用淨營業虧損的一大部分結轉和其他税收屬性，這可能對現金流和經營業績產生重大不利影響。
2.未登記的股權證券銷售和收益使用。
一個也沒有。
項目3.高級證券的違約。
一個也沒有。
項目4.礦山安全披露。
不適用。
第5項其他資料
一個也沒有。
第6項.展品
附件索引已作為本報告的一部分附上，並通過引用併入。
52
展品索引
|
陳列品 數 |
|
描述 |
|
31.1 |
|
根據“1934年證券交易法”(根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第302條通過)根據第13a-14(A)和15d-14(A)條對首席執行官進行認證。 |
|
31.2 |
|
根據根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第302條通過的1934年“證券交易法”第13a-14(A)和15d-14(A)條，對首席財務官進行認證。 |
|
32.1 |
|
根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”第906條通過的18U.S.C.第1350條規定，對首席執行官和首席財務官進行認證。 |
|
101.INS |
|
XBRL實例文檔 |
|
101.SCH |
|
XBRL分類擴展架構文檔 |
|
101.CAL |
|
XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
|
101.DEF |
|
XBRL分類擴展定義鏈接庫文檔 |
|
101.LAB |
|
XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
|
101.PRE |
|
XBRL Taxonomy Extension Presentation Linkbase文檔 |
53
簽名
根據1934年“證券交易法”的要求，註冊人已正式促使本報告由以下正式授權的簽署人代表其簽署。
|
|
公司名稱 |
|
|
|
|
|
|
日期：2019年11月7日 |
依據： |
/s/Dave Lowrance |
|
|
|
戴夫·洛倫斯(Dave Lowrance) |
|
|
|
首席財務官 (首席財務和會計幹事) |
|
日期：2019年11月7日 |
依據： |
/s/Robert Neville |
|
|
|
羅伯特·內維爾 |
|
|
|
首席執行官 (首席行政主任) |
54