文件假的--12-31Q3201900010012332019-062019-0100另一種選擇是將該協議的研究期限延長至多兩個一年，另一個預付費用為每年1，000萬美元。002019-08-31千真萬確其中一些租約還包括公司選擇續訂或延長租約五至十年的選擇。P5YP2Y000010012332019-01-012019-09-300001001233SGMO：KitepharmaIncMenger2019-01-012019-09-300001001233SGMO：PfizerMenger2019-01-012019-09-300001001233SGMO：SanofiMenger2019-01-012019-09-300001001233SGMO：PfizerSB 525 Menger2019-01-012019-09-3000010012332019-11-0100010012332019-09-3000010012332018-12-3100010012332019-07-012019-09-3000010012332018-07-012018-09-3000010012332018-01-012018-09-300001001233一般公認會計原則：StockMenger2017-12-310001001233美國-公認會計原則：會計標準更新201409美國-公認會計原則：減少收入2018-01-010001001233us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2018-01-012018-09-300001001233一般公認會計原則：StockMenger2018-01-012018-09-3000010012332018-09-300001001233美國-GAAP：添加劑2018-01-012018-09-300001001233美國-GAAP：添加劑2017-12-310001001233美國-公認會計原則：減少收入2018-09-3000010012332017-12-310001001233美國-GAAP：添加劑2018-09-300001001233一般公認會計原則：StockMenger2018-09-300001001233us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2018-09-300001001233美國-公認會計原則：會計標準更新2014092018-01-010001001233美國-公認會計原則：非控制成員2017-12-310001001233us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2017-12-310001001233美國-公認會計原則：非控制成員2018-09-300001001233美國-公認會計原則：減少收入2018-01-012018-09-300001001233美國-公認會計原則：減少收入2017-12-310001001233美國-公認會計原則：非控制成員2019-09-300001001233美國-公認會計原則：減少收入2019-06-300001001233us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-07-012019-09-300001001233us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-09-300001001233一般公認會計原則：StockMenger2019-07-012019-09-300001001233美國-GAAP：添加劑2019-07-012019-09-300001001233一般公認會計原則：StockMenger2019-09-300001001233美國-公認會計原則：非控制成員2019-07-012019-09-3000010012332019-06-300001001233美國-公認會計原則：減少收入2019-09-300001001233美國-公認會計原則：減少收入2019-07-012019-09-300001001233一般公認會計原則：StockMenger2019-06-300001001233us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-06-300001001233美國-公認會計原則：非控制成員2019-06-300001001233美國-GAAP：添加劑2019-09-300001001233美國-GAAP：添加劑2019-06-300001001233美國-GAAP：添加劑2019-01-012019-09-300001001233一般公認會計原則：StockMenger2019-01-012019-09-300001001233美國-公認會計原則：非控制成員2018-12-310001001233美國-公認會計原則：非控制成員2019-01-012019-09-300001001233us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2018-12-310001001233一般公認會計原則：StockMenger2018-12-310001001233us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-01-012019-09-300001001233美國-公認會計原則：會計標準更新201602美國-公認會計原則：減少收入2019-01-010001001233美國-公認會計原則：減少收入2019-01-012019-09-300001001233美國-GAAP：添加劑2018-12-310001001233美國-公認會計原則：減少收入2018-12-310001001233美國-公認會計原則：會計標準更新2016022019-01-010001001233一般公認會計原則：StockMenger2018-07-012018-09-300001001233美國-公認會計原則：非控制成員2018-07-012018-09-300001001233美國-GAAP：添加劑2018-07-012018-09-300001001233美國-公認會計原則：非控制成員2018-06-300001001233us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2018-06-300001001233美國-公認會計原則：減少收入2018-07-012018-09-300001001233美國-公認會計原則：減少收入2018-06-300001001233us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2018-07-012018-09-300001001233一般公認會計原則：StockMenger2018-06-300001001233美國-GAAP：添加劑2018-06-3000010012332018-06-300001001233SGMO：SanofiMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2019-01-012019-09-300001001233SGMO：PfizerMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2018-01-012018-09-300001001233SGMO：KitepharmaIncMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2019-01-012019-09-300001001233SGMO：SanofiMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2018-07-012018-09-300001001233SGMO：SanofiMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2019-07-012019-09-300001001233SGMO：KitepharmaIncMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2018-07-012018-09-300001001233SGMO：PfizerMengersgmo:ChangeInCollaborationAgreementScopeMember美國-公認會計原則：協作安排2019-01-012019-09-300001001233SGMO：PfizerMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2019-01-012019-09-300001001233美國-公認會計原則：其他非當前資產2018-01-012018-12-310001001233SGMO：PfizerMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2018-07-012018-09-300001001233SGMO：PfizerMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2019-07-012019-09-300001001233SGMO：SanofiMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2018-01-012018-09-300001001233SGMO：KitepharmaIncMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2018-01-012018-09-300001001233SGMO：KitepharmaIncMenger美國-公認會計原則：SalesRevenueNetMenger美國-公認會計原則：CustomerCon集中化RiskMenger2019-07-012019-09-300001001233SRT：恢復性調整美國-公認會計原則：會計標準更新2016022019-01-010001001233SGMO：BuildToSuitLeaseMembersSRT：恢復性調整美國-公認會計原則：會計標準更新2016022019-01-010001001233SGMO：BuildToSuitLeaseMembers2018-12-310001001233SGMO：TxCellSAMengersgmo:MeasurementInputStockPriceCorrelationMember2019-09-300001001233美國-公認會計原則：測量-投入-共享-成員2019-09-300001001233SGMO：TxCellSAMenger美國-公認會計原則：測量-投入-共享-成員2018-12-310001001233us-gaap:MeasurementInputOptionVolatilityMember2018-12-310001001233美國-公認會計原則：測量-投入-共享-成員2018-12-310001001233美國-公認會計原則：測量-PriceVolatilityMembers2019-09-300001001233SGMO：TxCellSAMengerus-gaap:MeasurementInputOptionVolatilityMember2018-12-310001001233SGMO：TxCellSAMenger美國-公認會計原則：測量-投入-共享-成員2019-09-300001001233SGMO：TxCellSAMengersgmo:MeasurementInputStockPriceCorrelationMember2018-12-310001001233us-gaap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證券交易委員會
華盛頓特區20549
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形式10-Q
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(第一標記)
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☑ | 依據1934年證券交易所ACT第13或15(D)條提交的季度報告 |
終了季度(一九二零九年九月三十日)
或
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☐ | 依據1934年證券交易所ACT第13或15(D)條提交的過渡報告 |
的過渡時期 到
委員會檔案編號000-30171
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桑格莫治療學公司.
(其章程所指明的註冊人的確切姓名)
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特拉華州 | | | | 68-0359556 |
(國家或其他司法管轄區) 成立為法團或組織) | | | | (I.R.S.僱主) (識別號) |
| | | | |
501運河大道 | 裏士滿 | 加利福尼亞 | | 94804 |
(主要行政辦公室地址) | | (郵政編碼) |
(510) 970-6000
(登記人的電話號碼，包括區號)
________________________________________________________________________________________________
根據該法第12(B)節登記的證券： |
| | | | |
每一班的職稱 | | 交易符號 | | 註冊的每個交易所的名稱 |
普通股，每股面值0.01美元 | | SGMO | | 納斯達克全球精選市場 |
用支票標記標明登記人(1)是否已提交1934年“證券法”第13條或第15(D)節規定在過去12個月內提交的所有報告(或要求登記人提交此類報告的較短期限)；(2)在過去90天中，登記人是否一直遵守這類申報要求。是 x/.o
通過檢查標記説明註冊人是否以電子方式提交了條例S-T(本章第232.405節)規則第四零五條規定提交的每一份交互數據文件(或要求註冊人提交此類文件的期限較短)。是 x/.o
通過檢查標記表明註冊人是大型加速備案者、加速備案者、非加速備案者、較小的報告公司還是新興的增長公司。見“外匯法”第12b-2條規則中“大型加速備案者”、“加速申報人”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。
|
| | | | |
大型加速箱 | ☑ | | 加速機 | o |
非加速濾波器 | o | | 小型報告公司 | ☐ |
| | | 新興成長型公司 | ☐ |
如果一家新興成長型公司，請用支票標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守“外匯法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。o
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司(如“交易法”第12b條第2款所界定)。☐成本x
截至2019年11月1日, 115,937,618發行人普通股的股票每股面值為0.01美元，已發行。
指數
桑格莫治療學公司
|
| | |
第一部分財務資料 | |
| | |
第1項 | 財務報表(未經審計) | 4 |
| 壓縮綜合資產負債表2019年9月30日和2018年12月31日 | 4 |
| 截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月的精簡綜合業務報表 | 5 |
| 截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月綜合虧損簡表 | 6 |
| 截至2019年9月30日和2018年9月30日止的三個月和九個月股東權益簡表 | 7 |
| 截至2019年9月30日和2018年9月30日止的9個月現金流動彙總表 | 9 |
| 精簡合併財務報表附註 | 10 |
第2項 | 管理層對財務狀況及經營成果的探討與分析 | 26 |
第3項 | 市場風險的定量和定性披露 | 33 |
第4項 | 管制和程序 | 33 |
| | |
第二部分.其他資料 | |
| | |
第1項 | 法律程序 | 35 |
項目1A | 危險因素 | 35 |
項目2. | 未登記的股本證券出售和收益的使用 | 67 |
項目3. | 高級證券違約 | 67 |
項目4. | 礦山安全披露 | 67 |
第5項 | 其他資料 | 67 |
第6項 | 展品 | 68 |
| | |
簽名 | 69 |
除非另有説明或上下文另有説明，本季度報告(表10-Q)或季度報告中提及“Sangamo”、“Company”、“we”、“us”和“Our”指的是Sangamo治療公司。和我們的子公司，包括Sangamo治療公司法國S.A.S.(前身為TxCell S.A.)。
ZFP治療®，工程基因治療®，以及開拓性的遺傳療法®是Sangamo治療公司的註冊商標。本季度報告中出現的任何第三方商標、商標和服務標記均屬於其各自所有者的財產。
關於前瞻性聲明的特別説明
本報告中的一些陳述是對我們的業務、研究、開發和商業化活動、臨牀試驗、運營結果和財務狀況的展望。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，這些因素可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性聲明所表達或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。前瞻性發言可能包括但不限於以下方面的聲明：
| |
• | 我們和我們的合作者或戰略夥伴的臨牀前研究和臨牀試驗的開始、範圍、進度、入學人數、預期結果和時間； |
| |
• | Sangamo和我們的合作者或戰略夥伴利用我們的鋅指蛋白(ZFP)技術平臺促進產品候選產品開發的治療和商業潛力，包括我們有效傳遞鋅指核酸酶(ZFNs)和ZFP轉錄因子(ZFP TFs)的能力，以產生臨牀效益； |
| |
• | 收購Sangamo治療公司的好處-法國S.A.S.(前稱Txcell S.A.)； |
| |
• | 我們有能力從現有和潛在的新供應商和製造商那裏獲得足夠的臨牀前和臨牀用品； |
| |
• | Sangamo和我們的合作者或戰略合作伙伴能夠使用我們的ZFP技術平臺獲得並保持對產品候選產品的監管批准； |
| |
• | 我們遵守監管要求、義務和限制對我們業務的影響的能力； |
| |
• | 我們在不侵犯他人知識產權的情況下保護我們的知識產權和經營我們的業務的能力，包括我們獲得開發和使我們的產品候選產品商業化所需的基因轉移技術的權利的能力； |
| |
• | 我們估計我們的現金資源是否充足，我們的開支、資本需求和額外融資的需要，以及我們獲得額外資金的能力； |
| |
• | 我們的計劃、目標、期望和意圖以及任何其他非歷史事實的陳述。 |
在某些情況下，你可以用“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“尋求”、“應該”和“意志”等詞語來識別前瞻性陳述，以及類似的旨在識別前瞻性陳述的表達方式。這些聲明反映了我們目前對未來事件的看法，基於假設，並受到風險和不確定因素的影響。考慮到這些風險和不確定性，你不應該過分依賴這些前瞻性的聲明.我們在本季度報告的“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的標題下更詳細地討論了其中的許多風險。除法律規定外，我們沒有義務更新或修改任何前瞻性聲明，以反映新的信息或未來的事件或發展。請讀者不要過分依賴前瞻性的陳述，因為這些陳述只在本季度報告的日期使用表10-Q。
第一部分財務資料
桑格莫治療學公司
壓縮合並資產負債表
(未經審計；單位：千)
|
| | | | | | | |
| 九月三十日
2019 | | 十二月三十一日
2018 |
資產 | | | |
流動資產： | | | |
現金和現金等價物 | $ | 114,291 |
| | $ | 140,418 |
|
限制性現金、流動部分 | 2,000 |
| | — |
|
有價證券 | 240,561 |
| | 259,715 |
|
應收利息 | 680 |
| | 375 |
|
應收賬款 | 21,953 |
| | 4,673 |
|
預付費用和其他流動資產 | 4,691 |
| | 5,340 |
|
流動資產總額 | 384,176 |
| | 410,521 |
|
非流動有價證券 | 52,789 |
| | — |
|
財產和設備，淨額 | 26,516 |
| | 78,723 |
|
無形資產 | 51,741 |
| | 54,243 |
|
善意 | 38,270 |
| | 40,044 |
|
經營租賃使用權資產 | 77,505 |
| | — |
|
其他非流動資產 | 7,725 |
| | 3,364 |
|
非流動限制現金 | 1,500 |
| | 3,500 |
|
總資產 | $ | 640,222 |
| | $ | 590,395 |
|
負債和股東權益 | | | |
流動負債： | | | |
應付帳款和應計負債 | $ | 21,965 |
| | $ | 21,457 |
|
應計補償和僱員福利 | 11,024 |
| | 9,490 |
|
遞延收入 | 47,561 |
| | 47,564 |
|
流動負債總額 | 80,550 |
| | 78,511 |
|
遞延收入，非流動收入 | 87,798 |
| | 108,273 |
|
租賃負債的長期部分 | 40,609 |
| | 27,689 |
|
遞延所得税 | 6,395 |
| | 6,705 |
|
其他非流動負債 | 5,542 |
| | 1,960 |
|
負債總額 | 220,894 |
| | 223,138 |
|
承付款和意外開支 |
| |
|
股東權益： | | | |
普通股 | 1,158 |
| | 1,022 |
|
額外已付資本 | 1,084,372 |
| | 929,632 |
|
累積赤字 | (661,540 | ) | | (562,696 | ) |
累計其他綜合損失 | (4,901 | ) | | (1,440 | ) |
Sangamo治療公司共計股東權益 | 419,089 |
| | 366,518 |
|
非控股權 | 239 |
| | 739 |
|
股東權益總額 | 419,328 |
| | 367,257 |
|
負債和股東權益共計 | $ | 640,222 |
| | $ | 590,395 |
|
見所附精簡合併財務報表的説明。
桑格莫治療學公司
精簡的業務合併報表
(未經審計；單位：千，但每股數額除外)
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月結束
九月三十日 | | 九個月結束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
收入 | $ | 21,958 |
| | $ | 23,562 |
| | $ | 47,577 |
| | $ | 57,615 |
|
業務費用： | | | | | | | |
研發 | 36,288 |
| | 28,810 |
| | 107,593 |
| | 81,612 |
|
一般和行政 | 14,918 |
| | 10,993 |
| | 46,633 |
| | 32,381 |
|
業務費用共計 | 51,206 |
| | 39,803 |
| | 154,226 |
| | 113,993 |
|
業務損失 | (29,248 | ) | | (16,241 | ) | | (106,649 | ) | | (56,378 | ) |
利息和其他收入淨額 | 1,887 |
| | 3,398 |
| | 6,729 |
| | 6,708 |
|
淨損失 | (27,361 | ) | | (12,843 | ) | | (99,920 | ) | | (49,670 | ) |
非控制權益造成的淨虧損 | (54 | ) | | — |
| | (179 | ) | | — |
|
Sangamo治療公司淨虧損股東 | $ | (27,307 | ) | | $ | (12,843 | ) | | $ | (99,741 | ) | | $ | (49,670 | ) |
Sangamo公司每股基本和稀釋淨虧損 阿莫特治療學公司股東 | $ | (0.24 | ) | | $ | (0.13 | ) | | $ | (0.90 | ) | | $ | (0.52 | ) |
用於計算可歸屬每股基本淨虧損和稀釋淨虧損的股票 給Sangamo治療學公司。股東 | 115,710 |
| | 101,725 |
| | 110,837 |
| | 95,165 |
|
見所附精簡合併財務報表的説明。
桑格莫治療學公司
綜合損失合併表
(未經審計；單位：千)
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月結束
九月三十日 | | 九個月結束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
淨損失 | $ | (27,361 | ) | | $ | (12,843 | ) | | $ | (99,920 | ) | | $ | (49,670 | ) |
外幣換算調整 | (4,077 | ) | | — |
| | (4,139 | ) | | — |
|
可供出售證券未變現(虧損)收益的變化 | (59 | ) | | (87 | ) | | 678 |
| | 42 |
|
綜合損失 | (31,497 | ) | | (12,930 | ) | | (103,381 | ) | | (49,628 | ) |
非控股權綜合虧損 | (54 | ) | | — |
| | (179 | ) | | — |
|
可歸因於Sangamo治療公司的綜合損失 | $ | (31,443 | ) | | $ | (12,930 | ) | | $ | (103,202 | ) | | $ | (49,628 | ) |
見所附精簡合併財務報表的説明。
桑格莫治療學公司
股東權益合併簡表
(未經審計；單位：千)
|
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2019年9月30日止的三個月 |
| 普通股 | | 額外 已付 資本 | | 累積 赤字 | | 累積 其他 綜合 損失 | | 非- 控制 利息 | | 共計 股東‘ 衡平法 |
股份 | | 金額 |
2019年6月30日結餘 | 115,603 |
| | $ | 1,156 |
| | $ | 1,078,976 |
| | $ | (634,233 | ) | | $ | (765 | ) | | $ | 614 |
| | $ | 445,748 |
|
在行使股票期權時發行普通股，並與限制性股票單位有關，扣除税額 | 167 |
| | 2 |
| | 702 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 704 |
|
股票補償 | — |
| | — |
| | 4,701 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 4,701 |
|
收購法國桑加莫的更多股份 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (321 | ) | | (321 | ) |
與Sangamo法國收購有關的發行費用 | — |
| | — |
| | (7 | ) | | — |
| | — |
| | — |
| | (7 | ) |
外幣換算調整 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (4,077 | ) | | — |
| | (4,077 | ) |
有價證券未變現淨虧損 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (59 | ) | | — |
| | (59 | ) |
淨損失 | — |
| | — |
| | — |
| | (27,307 | ) | | — |
| | (54 | ) | | (27,361 | ) |
2019年9月30日結餘 | 115,770 |
| | $ | 1,158 |
| | $ | 1,084,372 |
| | $ | (661,540 | ) | | $ | (4,901 | ) | | $ | 239 |
| | $ | 419,328 |
|
|
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2019年9月30日止的9個月 |
| 普通股 | | 額外 已付 資本 | | 累積 赤字 | | 累積 其他 綜合 損失 | | 非- 控制 利息 | | 共計 股東‘ 衡平法 |
股份 | | 金額 |
2018年12月31日結餘 | 102,188 |
| | $ | 1,022 |
| | $ | 929,632 |
| | $ | (562,696 | ) | | $ | (1,440 | ) | | $ | 739 |
| | $ | 367,257 |
|
2019年1月1日ASC主題842的累積效應調整 | — |
| | — |
| | — |
| | 897 |
| | — |
| | — |
| | 897 |
|
在行使股票期權時發行普通股，並與限制性股票單位有關，扣除税額 | 800 |
| | 8 |
| | 3,355 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 3,363 |
|
根據員工股票購買計劃發行普通股 | 132 |
| | 1 |
| | 1,138 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 1,139 |
|
在公開發行中發行普通股，扣除發行成本 | 12,650 |
| | 127 |
| | 136,181 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 136,308 |
|
股票補償 | — |
| | — |
| | 14,091 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 14,091 |
|
收購Txcell的更多股份 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (321 | ) | | (321 | ) |
與收購Txcell有關的發行成本 | — |
| | — |
| | (25 | ) | | — |
| | — |
| | — |
| | (25 | ) |
外幣換算調整 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (4,139 | ) | | — |
| | (4,139 | ) |
有價證券未實現淨收益 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 678 |
| | — |
| | 678 |
|
淨損失 | — |
| | — |
| | — |
| | (99,741 | ) | | — |
| | (179 | ) | | (99,920 | ) |
2019年9月30日結餘 | 115,770 |
| | $ | 1,158 |
| | $ | 1,084,372 |
| | $ | (661,540 | ) | | $ | (4,901 | ) | | $ | 239 |
| | $ | 419,328 |
|
見所附精簡合併財務報表的説明。
桑格莫治療學公司
股東權益合併簡表(續)
(未經審計；單位：千)
|
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2018年9月30日止的三個月 |
| 普通股 | | 額外 已付 資本 | | 累積 赤字 | | 累積 其他 綜合 損失 | | 非- 控制 利息 | | 共計 股東‘ 衡平法 |
股份 | | 金額 |
2018年6月30日結餘 | 101,624 |
| | $ | 1,016 |
| | $ | 918,197 |
| | $ | (531,189 | ) | | $ | (157 | ) | | $ | — |
| | $ | 387,867 |
|
在行使股票期權時發行普通股，並與限制性股票單位有關，扣除税額 | 216 |
| | 2 |
| | 1,157 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 1,159 |
|
股票補償 | — |
| | — |
| | 3,810 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 3,810 |
|
有價證券未變現淨虧損 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (87 | ) | | — |
| | (87 | ) |
淨損失 | — |
| | — |
| | — |
| | (12,843 | ) | | — |
| | — |
| | (12,843 | ) |
2018年9月30日結餘 | 101,840 |
| | $ | 1,018 |
| | $ | 923,164 |
| | $ | (544,032 | ) | | $ | (244 | ) | | $ | — |
| | $ | 379,906 |
|
|
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2018年9月30日止的9個月 |
| 普通股 | | 額外 已付 資本 | | 累積 赤字 | | 累積 其他 綜合 損失 | | 非- 控制 利息 | | 共計 股東‘ 衡平法 |
股份 | | 金額 |
2017年12月31日結餘 | 85,598 |
| | $ | 856 |
| | $ | 682,809 |
| | $ | (495,479 | ) | | $ | (286 | ) | | $ | — |
| | $ | 187,900 |
|
2018年1月1日ASC話題606的累積效應調整 | — |
| | — |
| | — |
| | 1,117 |
| | — |
| | — |
| | 1,117 |
|
在行使股票期權時發行普通股，並與限制性股票單位有關，扣除税額 | 1,922 |
| | 18 |
| | 13,678 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 13,696 |
|
根據員工股票購買計劃發行普通股 | 163 |
| | 2 |
| | 688 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 690 |
|
在公開發行中發行普通股，扣除發行成本 | 14,157 |
| | 142 |
| | 215,615 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 215,757 |
|
股票補償 | — |
| | — |
| | 10,374 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 10,374 |
|
有價證券未實現淨收益 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 42 |
| | — |
| | 42 |
|
淨損失 | — |
| | — |
| | — |
| | (49,670 | ) | | — |
| | — |
| | (49,670 | ) |
2018年9月30日結餘 | 101,840 |
| | $ | 1,018 |
| | $ | 923,164 |
| | $ | (544,032 | ) | | $ | (244 | ) | | $ | — |
| | $ | 379,906 |
|
見所附精簡合併財務報表的説明。
桑格莫治療學公司
合併現金流量表
(未經審計；單位：千)
|
| | | | | | | |
| 九個月結束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 |
業務活動： | | | |
淨損失 | $ | (99,920 | ) | | $ | (49,670 | ) |
調整數，將淨損失與業務活動提供的現金淨額(用於)進行核對： | | | |
折舊和攤銷 | 2,742 |
| | 1,668 |
|
有價證券折價攤銷 | (3,715 | ) | | (4,043 | ) |
免費股份收益 | (488 | ) | | — |
|
股票補償 | 14,091 |
| | 10,374 |
|
租約終止淨損失 | 218 |
| | — |
|
其他 | (29 | ) | | 715 |
|
經營資產和負債變動淨額： | | | |
應收利息 | (305 | ) | | (443 | ) |
應收賬款 | (17,280 | ) | | (2,225 | ) |
預付費用和其他資產 | (4,734 | ) | | (1,851 | ) |
經營租賃使用權資產 | 3,796 |
| | — |
|
應付帳款和應計負債 | (1,753 | ) | | 789 |
|
應計補償和僱員福利 | 1,608 |
| | 1,127 |
|
遞延收入 | (20,477 | ) | | 118,540 |
|
租賃負債的長期部分 | (920 | ) | | — |
|
其他非流動負債 | 3,580 |
| | 1,730 |
|
業務活動提供的現金淨額(用於) | (123,586 | ) | | 76,711 |
|
投資活動： | | | |
購買有價證券 | (321,390 | ) | | (451,239 | ) |
有價證券到期日 | 292,147 |
| | 230,547 |
|
購置財產和設備 | (13,894 | ) | | (15,028 | ) |
增購法國桑加莫股份 | (262 | ) | | — |
|
其他投資 | — |
| | (5,221 | ) |
用於投資活動的現金淨額 | (43,399 | ) | | (240,941 | ) |
籌資活動： | | | |
普通股公開發行所得，扣除發行成本 | 136,308 |
| | 215,757 |
|
與股權淨結算有關的税款 | (388 | ) | | (83 | ) |
發行普通股的收益 | 4,890 |
| | 14,469 |
|
籌資活動提供的現金淨額 | 140,810 |
| | 230,143 |
|
匯率變動的影響 | 48 |
| | — |
|
現金、現金等價物和限制性現金淨增(減少) | (26,127 | ) | | 65,913 |
|
現金、現金等價物和限制性現金，期初 | 143,918 |
| | 53,326 |
|
現金、現金等價物和限制性現金，期末 | $ | 117,791 |
| | $ | 119,239 |
|
補充披露非現金活動： | | | |
未付債務中包括的財產和設備 | $ | 4,257 |
| | $ | 5,813 |
|
以租賃債務換取的使用權資產 | $ | 29,647 |
| | $ | — |
|
見所附精簡合併財務報表的説明。
桑格莫治療學公司
精簡合併財務報表附註
2019年9月30日
(未經審計)
附註1-重要會計政策的組織、列報依據和摘要
概述
桑格莫治療學公司(“Sangamo”或“Company”)於1995年6月在特拉華州註冊，改名為Sangamo生物科學公司。2017年1月。Sangamo致力於研究、開發和商業化新的治療策略，以滿足未滿足的醫療需求。Sangamo的基因組編輯和基因調控技術平臺是通過一種被稱為鋅指DNA結合蛋白(ZFPs)的轉錄因子的工程來實現的。Sangamo技術的潛在應用包括人類治療學的發展、植物農業和提高藥物蛋白質的生產。
提出依據
所附未經審計的精簡合併財務報表是根據美利堅合眾國公認的會計原則(“美國公認會計原則”)為中期財務信息編制的，並根據證券和交易委員會(“SEC”)的規則和條例編制。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註。管理層認為，所有被認為是公平列報所必需的調整(包括正常的經常性調整)都已包括在內。的經營結果三九結束的幾個月2019年9月30日並不一定表示預期的結果。2019年12月31日。彙總綜合資產負債表數據2018年12月31日是根據Sangamo關於表10-K的年度報告所載經審計的合併財務報表得出的2018年12月31日(“2018美國證券交易委員會(SEC)於2019年3月1日提交的年度報告。所附的精簡合併財務報表和相關財務信息應與已審計財務報表及其附註一併閲讀。2018年12月31日，包括在2018年度報告。
估計數的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表需要管理層作出影響財務報表和所附附註中所報告數額的估計和假設。管理層不斷評估其評估，包括關鍵的會計政策或與收入確認、臨牀試驗權責發生制、資產和負債公允價值(包括收購)和基於股票的薪酬有關的估算。估計數是根據歷史經驗和公司認為在當時情況下是合理的其他特定市場和其他有關假設作出的，這些假設的結果構成了對其他來源不太明顯的資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎。實際結果可能與這些估計不同。2019年3月，該公司記錄了與輝瑞公司(Pfizer Inc.)的血友病A合作協議有關的估計變化對收入的調整。(“輝瑞”)。這一調整是2019年第一季度項目範圍擴大和相應費用增加的直接結果，這導致按比例衡量業績的措施減少。這一調整減少了收入$3.0百萬，增加淨損失$3.0百萬美元使公司每股基本淨虧損增加$0.03為九結束的幾個月2019年9月30日.
外幣換算
該公司的外國子公司的功能貨幣主要是歐元。以外幣計價的資產和負債按資產負債表日的匯率折算成美元。外幣折算調整記作股東權益內累積的其他綜合收益(損失)(“AOCI”)的一個組成部分。本公司外國子公司的收入和費用按交易發生期間的每月平均匯率折算。外幣交易損益記作利息和其他收入淨額，記入公司精簡的綜合業務報表。
改敍
所附的精簡綜合財務報表中的某些前期數額已重新分類，以符合本期列報方式。這些改敍對報告的業務結果沒有影響。公司重新分類$0.6百萬美元從無形資產到精簡綜合資產負債表上的其他非流動資產2018年12月31日.
現金及現金等價物
Sangamo考慮所有高流動性的投資，其原始到期日為三個月或更短的時間在購買日期為現金等價物。現金和現金等價物包括現金、活期貨幣市場賬户存款和商業票據。
有價證券
Sangamo將其有價證券歸類為可供出售的證券，並根據報價或幾乎相同資產的可觀測市場投入，以估計公允價值記錄其投資，並將未實現的持有損益包括在AOCI中。
公司的投資受到定期的減值審查。公司確認減值費用，如果是實質性的；當其投資的公允價值低於成本基礎被認為是非臨時性的。公司在決定是否確認減值費用時，考慮各種因素，包括公允價值低於公司成本基礎的時間和程度、被投資方的財務狀況和近期前景以及公司持有投資一段時間的意圖和能力，足以使市場價值得到任何預期的恢復。可供銷售證券的已實現損益包括在其他收入淨額中，這些收入是用特定的識別方法確定的。
持續經營
Sangamo目前正致力於一系列涉及實驗技術的長期開發項目。這些項目可能需要數年的時間和大量的支出才能完成，最終可能會失敗。該公司計劃用可用的現金資源、合作和戰略夥伴關係基金、研究贈款和發行股票或債務證券為業務提供資金。Sangamo認為，截至目前為止，它的可用現金、現金等價物和投資2019年9月30日，以及預期從合作、戰略夥伴關係和研究贈款中獲得的收入，至少在財務報表發佈之日起的12個月內足以為其業務提供資金。桑格莫將需要額外的財政資源，以完成其產品的開發和商業化，包括ZFP治療產品。額外的資本可能無法按照公司可以接受的條款獲得，或者根本無法獲得。如果沒有足夠的資金，或者潛在資金來源的條款不利，公司開發其技術和ZFP治療產品的業務和能力將受到損害。此外，任何額外股權證券的出售都可能導致對公司股東的稀釋，任何債務融資都可能包括限制公司業務的契約。
風險集中
現金、現金等價物和有價證券是由金融工具組成的，這些金融工具可能使公司面臨集中的信貸風險，其範圍應達到精簡的綜合資產負債表中記錄的公允價值。該公司投資的現金，不需要立即運作的需要，主要是高流動性的工具，承擔最小的風險。該公司制定了有關證券質量、多樣化和到期日的指導方針，使公司能夠管理其信用風險。如果持有現金、現金等價物和投資的金融機構以及投資發行者發生違約，該公司將面臨信用風險，這些風險記錄在精簡的綜合資產負債表上。
公司在運作中使用的某些材料和關鍵部件是通過單一供應商獲得的。由於關鍵部件和材料的供應商必須在向美國食品藥品監督管理局提交的新藥品調查申請中指定，因此，如果需要新供應商的資格，可能會出現重大延誤。如果公司供應商的材料因任何原因而中斷，公司可能無法為臨牀試驗提供任何產品候選品。
公允價值計量
包括現金和現金等價物、應收賬款、應付帳款和應計負債在內的金融工具的賬面金額由於期限短而近似公允價值。有價證券按其估計公允價值列報。自由股票資產/負債使用二項式-格點定價模型進行衡量，並根據需要審查和調整每一報告期，並預期將接近公允價值。
租賃
公司通過評估一項安排是否包含已識別的資產以及它是否有權控制已識別的資產，來確定一項安排在開始時是否是或包含一項租賃。使用權(“ROU”)資產代表公司在租賃期間使用基礎資產的權利，而租賃負債則代表公司對租賃所產生的租賃付款的義務。租賃負債是根據租賃期內未來租賃付款的現值在租賃開始日期確認的。rou資產是以租賃負債的計量為基礎的，還包括
在租賃開始之前或開始時支付的租金，並酌情不包括租賃獎勵措施和發生的初始直接費用。
由於公司租約中的隱含利率通常不為人所知，因此，公司在確定剩餘租賃付款的現值時，根據租賃開始日期的現有信息，使用其增量借款利率。遞增借款利率是對公司在類似的經濟環境下，在租賃期限內以抵押方式借入相當於租賃付款的貸款開始時將產生的利率的估計。公司在計算增量借款利率時，會考慮其信用風險、租賃期限、租賃總額，並根據需要調整抵押品的影響。在合理地確定公司將行使任何此類選擇時，租約條款可能包括延長或終止租約的選擇。本公司經營租賃的租金費用在租賃期限內以直線確認.
本公司已選擇不分開租賃和非租賃組成部分的房地產和複印機租賃，因此，任何租賃和非租賃組成部分作為一個單一的租賃組成部分。公司亦選擇不對任何為期12個月或以下的租契適用認可規定，亦不包括購買公司合理肯定會行使的基礎資產的選擇權。
收入確認
自2018年1月1日起，該公司通過了“會計準則編纂”(“ASC”)的規定-606與客户簽訂合同的收入(“ASC主題606”)採用修改後的追溯方法，導致其會計政策發生變化，用於確認收入。ASC主題606建立了一個統一的模型，以確定如何識別收入。
該公司的合同收入包括戰略夥伴關係、合作協議、研究活動贈款和許可證。研究和許可協議通常包括預先簽署或許可證費用、費用償還、研究服務、最低分許可證費、里程碑付款和未來被許可人產品銷售的版税。公司有固定的和可變的考慮。不可退還的前期費用和研發活動的資金被認為是固定的，而里程碑付款則被確定為可變的考慮因素。Sangamo的研究補助金通常是多年期協議，並按照贈款協議的條款規定，用於償還符合條件的研究和開發費用。研究補助金協議下的收入在發生相關的合格研究費用時予以確認。遞延收入是指研究或許可付款中收到和發生但未獲得的部分。
在確定在履行其協議義務時應確認的適當收入數額時，公司執行以下步驟：(一)確定合同中承諾的貨物或服務；(二)確定承諾的貨物或服務是否是履約義務，包括在合同中它們是否不同；(三)交易價格的計量，包括對可變考慮的限制；(四)根據估計的銷售價格將交易價格分配給履約義務；(五)在(或AS)公司滿足每項履約義務時確認收入。
履約義務是合同中向客户轉讓一種獨特的貨物或服務的承諾，是ASC主題606中的計算單位。本公司的業績義務包括許可證權利、開發服務和與法規提交和批准過程相關的服務。研究服務的收入是根據戰略夥伴關係協議獲得的，合作通常被確認為服務的提供，而來自不可退還的預付費用的收入則在一段時間內通過使用輸入方法或在假定在一段時間內平均地履行業績義務時(或當實體有隨時準備的義務時)來衡量實現相關績效義務的進展情況來確認。 需要作出重大的管理判斷，以確定一項安排所需的努力程度和公司預期在該安排下完成其履約義務的期限，其中可能包括人事費用的償還率、外部可償還費用、估計的執行期間和估計履行履約義務的進展情況。如果公司無法合理估計其履約義務何時完成或變得無關緊要，則將收入確認推遲到公司能夠合理作出這種估計。該公司在交易價格中包括估計可變因素的不受約束的金額。交易價格中包括的數額僅限於可能不會發生確認的累積收入大幅度逆轉的數額。在每個隨後的報告期結束時，公司重新評估包括在交易價格和任何相關約束中的估計可變因素，並在必要時調整其對整個交易價格的估計。然後，在剩餘的估計業績期內，使用累積追趕法確認收入。每季度對業績和項目成本(如人員和製造成本)進行評估，並根據需要對其進行調整，以反映公司目前關於交付成果時間的假設。
作為對這些安排的會計核算的一部分，公司必須制定需要判斷的假設，以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。公司使用密鑰
確定獨立銷售價格的假設，其中可能包括預測的收入、發展時間表、人員費用償還率、貼現率以及技術和監管成功的可能性。這些安排下的相關費用和支出歷來接近確認的收入。
為九結束的幾個月2019年9月30日，與Kite製藥公司有關的收入。(“風箏”)，吉列科學公司，Bioverativ公司(現為賽諾菲公司的全球業務部門)的全資子公司。(“賽諾菲”)，以及該公司與輝瑞的血友病合作協議55%, 29%和11%分別佔公司總收入的比例。為三結束的幾個月2019年9月30日、與Kite、賽諾菲和該公司血友病相關的收入--與輝瑞的合作協議40%, 40%和16%分別佔公司總收入的比例。在九結束的幾個月2018年9月30日與輝瑞、凱特和賽諾菲的合作協議46%, 29%和19%分別佔公司總收入的比例。為三結束的幾個月2018年9月30日與輝瑞、凱特和賽諾菲的合作協議44%, 38%和10%分別佔公司總收入的比例。合作產生的應收款通常沒有擔保，集中在生物製藥行業。因此，該公司可能面臨通常與生物製藥公司相關的信用風險，或特定於其合作協議的風險。到目前為止，該公司尚未遭受與這些應收賬款有關的任何損失。
根據合同或贈款安排從第三方收到的資金記作收入，如果公司被視為該安排的主要參與者，因為合同或贈款下的活動是公司發展計劃的一部分。收到的合同資金不予退還，並在相關的合格研究和開發費用發生時予以確認，並有合理的保證將收到這些資金。預收資金記作遞延收入。
最近的會計公告
最近通過
簡化披露
2018年8月，美國證交會通過了對“證券法”第33-10532號公告中某些披露要求的修正，披露更新和簡化，最新情況。這些修正案消除、修改或納入了SEC的其他要求，某些披露規則。修正案之一是要求在表10-Q的季度報告中對中期財務報表中的股東權益變化進行分析。這種分析可以作為腳註或單獨的説明提出，是目前和比較季度和今年迄今的中期所需要的。該修正案適用於2018年11月5日或之後提交的所有文件。因此，該公司於2018年11月5日通過了這些SEC修正案，並在本中期財務報表中對股東權益的變化進行了分析。2019年9月30日和2018在本季度報告表10-Q。公司通過這些SEC修正案對公司財務狀況、經營結果、現金流量或股東權益的報告沒有重大影響。
租賃會計
2016年2月，財務會計準則委員會(“FASB”)發佈了“2016年最新會計準則”(“ASU”)-2, 租賃(“ASC主題842”)。ASC主題842修正了租賃會計的若干方面，包括要求承租人將幾乎所有期限超過一年的租賃確認為ROU資產和相應的負債，以租賃付款的現值衡量。在2019年1月1日，該公司採用了ASC主題842，採用了修正的回顧性方法，並進行了累積效應調整。$0.9百萬美元反映為截至通過之日累計赤字期初餘額的減少。的結果三九結束的幾個月2019年9月30日在ASC主題842下介紹。沒有根據以前的租賃指南調整和繼續報告前期數額，ASC主題840租賃(“ASC主題840”)。
ASC主題842提供了一些過渡中的可選實用權宜之計。該公司選擇了實際的權宜之計，不重新評估其先前根據新標準確定租約的結論，不重新評估租賃分類，也不重新評估最初的直接費用。公司沒有選擇實際的權宜之計，允許事後考慮，這將要求公司在生效日期之前根據所有事實和情況重新評估其租賃期限，也沒有選擇與土地地役權有關的實際權宜之計，因為這不適用於目前的合同組合。
截至2019年1月1日，ASC主題842的通過對所附的精簡綜合資產負債表的影響如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | |
| 2018年12月31日 | | 應付的調整數 收養 ASC主題842 | | (一九二零九年一月一日) |
資產： | | | | | |
財產和設備，淨額 | $ | 78,723 |
| | $ | (62,500 | ) | | $ | 16,223 |
|
經營租賃使用權資產 | — |
| | 8,753 |
| | 8,753 |
|
預付租金 | — |
| | 36,025 |
| | 36,025 |
|
| | | | | |
負債： | | | | | |
經營租賃負債-流動(1) | — |
| | 1,408 |
| | 1,408 |
|
遞延租金(1) | 271 |
| | (271 | ) | | — |
|
配套租賃義務(2) | 27,689 |
| | (27,689 | ) | | — |
|
經營租賃負債-長期(2) | — |
| | 7,933 |
| | 7,933 |
|
| | | | | |
累積赤字 | (562,696 | ) | | 897 |
| | (561,799 | ) |
___________________
| |
(1) | 經營租賃負債-當期和遞延租金包括在精簡的綜合資產負債表上的應付帳款和應計負債中。 |
| |
(2) | 合編的綜合資產負債表中的長期租賃負債中包括建造-適應租賃義務和運營租賃負債。 |
由於採用ASC主題842所作的調整主要與確認經營租賃ROU資產和公司租賃的經營租賃負債有關。此外，由於採用了ASC主題842，使ASC主題840下的兩份租約的按需建造部分的會計核算改為根據ASC主題842項下的租賃，因此，公司取消了財產和設備中包括的建築物外殼的估計公允價值。2018年12月31日，因為在ASC主題840下，該公司被視為擁有這些建築物。有關構建到適合的屬性的更多討論，請參見“注7-財產和設備，淨額“本公司的合併財務報表載於其截至年度的10-K表格年報內。2018年12月31日於2019年3月1日向美國證交會提交。有關租約的説明，見“附註7”。-承付款和意外開支-租賃“在這些精簡的合併財務報表中。
尚未通過
協作安排
2018年11月，FASB發佈ASU 2018-18，協作安排(ASC主題808)：澄清主題808與主題606之間的相互作用(“ASC主題808”)，其中明確指出，當交易對手是客户時，協作安排參與者之間的某些交易應在ASC主題606下核算。此外，ASC主題808規定，如果交易對手不是交易的客户，則該實體不得將合作安排中的交易考慮作為與客户的合同收入。本指引將於2020年1月1日起對本公司生效。該公司目前正在評估採用這一標準對其合併財務報表的影響。
商譽減值測試
2017年1月，FASB發佈了2017年ASU編號。-4, 無形資產-商譽和其他(主題350)：簡化商譽損害測試(“ASU 2017”)-4“)新指南通過消除步驟簡化了隨後的善意度量。2從商譽減值測試。ASU 2017-4要求商譽減值是指報告單位的賬面金額超過公允價值的數額，不得超過其商譽的賬面金額。ASU 2017-4要求提前申請，自2019年12月15日起生效。ASU 2017-4將要求公司自2020年起修改確定任何商譽減值的方法。
附註2-公允價值計量
公司按公允價值定期計量某些金融資產和負債，包括現金等價物、可供出售的有價證券和免費股票資產/負債。公允價值是根據三個層次來確定的。
在公允價值計量和披露的權威指導下，將用於計量公允價值的投入列為優先事項，其等級如下：
一級：活躍市場未經調整的報價，在計量日可用於相同、不受限制的資產或負債；
二級：非活躍市場的報價或直接或間接可在資產或負債的整個時期內可觀察到的投入；以及
第三級：要求投入對公允價值計量具有重要意義且不可觀測的價格或估價技術(即，得到很少或根本沒有市場活動的支持)。
公司現金等價物、可供出售的有價證券和免費股票資產/負債的公允價值計量在公允價值等級範圍內按以下級別確定(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 2019年9月30日
公允價值計量 |
| 共計 | | 一級 | | 2級 | | 三級 |
資產： | | | | | | | |
現金等價物： | | | | | | | |
貨幣市場基金 | $ | 77,213 |
| | $ | 77,213 |
| | $ | — |
| | $ | — |
|
共計 | 77,213 |
| | 77,213 |
| | — |
| | — |
|
有價證券： | | | | | | | |
商業票據證券 | 180,812 |
| | — |
| | 180,812 |
| | — |
|
公司債務證券 | 71,114 |
| | — |
| | 71,114 |
| | — |
|
美國政府支持的實體債務證券 | 41,424 |
| | — |
| | 41,424 |
| | — |
|
共計 | 293,350 |
| | — |
| | 293,350 |
| | — |
|
現金等價物和有價證券共計 | $ | 370,563 |
| | $ | 77,213 |
| | $ | 293,350 |
| | $ | — |
|
| | | | | | | |
自由股資產 | $ | 239 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | 239 |
|
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 2018年12月31日
公允價值計量 |
| 共計 | | 一級 | | 2級 | | 三級 |
資產： | | | | | | | |
現金等價物： | | | | | | | |
貨幣市場基金 | $ | 103,291 |
| | $ | 103,291 |
| | $ | — |
| | $ | — |
|
共計 | 103,291 |
| | 103,291 |
| | — |
| | — |
|
有價證券： | | | | | | | |
商業票據證券 | 177,224 |
| | — |
| | 177,224 |
| | — |
|
公司債務證券 | 63,870 |
| | — |
| | 63,870 |
| | — |
|
美國政府支持的實體債務證券 | 18,621 |
| | — |
| | 18,621 |
| | — |
|
共計 | 259,715 |
| | — |
| | 259,715 |
| | — |
|
現金等價物和有價證券共計 | $ | 363,006 |
| | $ | 103,291 |
| | $ | 259,715 |
| | $ | — |
|
負債： | | | | | | | |
自由股份責任 | $ | 154 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | 154 |
|
現金等價物和有價證券
該公司一般將其有價證券歸類為二級證券。當使用在活躍程度較低的市場中交易的相同證券的可觀測市場價格時，證券被歸類為二級證券。當沒有相同證券的可觀測市場價格時，這些工具的定價採用基準曲線、同類證券的基準、部門分組、矩陣定價和估值模型。這些估值模型屬於定價提供者或經紀商所有，幷包含了一些投入，包括按大致優先順序列出的投入：基準收益率、報告交易、經紀人/交易商報價、發行人利差、雙邊市場、基準證券、投標、報價和參考數據，包括市場研究出版物。對於某些安全類型，可能會使用額外的輸入，或者某些標準輸入可能不適用。
評估人員可以根據市場情況，在任何特定的一天為任何證券確定不同的輸入優先順序，而並非所有列出的投入都可用於任何一天的每次安全評估的評估過程中。
免費股票資產/負債
由於2018年7月20日達成了收購TxCell S.A.的股份協議(SPA)。(“Txcell”或“Sangamo France”)(見注10-收購Sangamo治療公司法國S.A.S.)，公司與大約477,000Txcell的“自由股”，根據該股，公司有權向其持有人購買此類股份(看漲期權)，並有權在2021年中期(看跌期權)期間不時向本公司出售這些股份。該公司最初記錄的負債$0.2百萬美元在收購日期。看跌期權被劃分為公允價值等級的第三級，因為公司使用了涉及一定市場條件的二項式-格點定價模型(MonteCarlo模擬模型)來估計期權的公允價值。該模擬模型中使用的假設每季度進行一次審查，並根據需要進行調整。隨後，自由股公允價值的變動記錄在精簡的業務綜合報表中，並記錄在一般費用和行政費用中。在截至2019年9月30日的三個月內，該公司大約收購了111,000股份477,000現金支付的免費股票總額$0.3百萬在行使看跌期權時。截至2019年9月30日366,000自由股票仍然發行，並可由本公司購買。
免費股票的負債大約是$0.2百萬美元在…2018年12月31日公司確認了一項收益，這是由於自由股的公允價值增加了大約$0.5百萬美元為九結束的幾個月2019年9月30日，由大約$0.1百萬在2019年9月購買的股票，使餘額約為資產$0.2百萬美元在…2019年9月30日.
|
| | | | | | | | |
自由股估值假設： |
| 九月三十日
2019 |
| 2018年12月31日 |
桑加莫股票價格(美元) |
| $ | 9.05 |
|
| $ | 11.48 |
|
股票價格(歐元) |
| € | 2.23 |
|
| € | 2.58 |
|
歐元/美元匯率 |
| 0.91 |
|
| 0.87 |
|
Sangamo與Txcell股價的相關估計 |
| 100.0% |
|
| — |
|
桑加莫股票價格(美元)波動率估計 |
| 75.0% |
|
| 79.9% |
|
Txcell股票價格(EUR)波動率估計 |
| 75.0% |
|
| 8.6% |
|
歐元/美元匯率波動估計 |
| 6.8% |
|
| 7.7% |
|
按預期行使日期計算的無風險利率和債務成本 |
| 千變萬化 |
|
| 千變萬化 |
|
附註3-現金和有價證券
現金、現金等價物和限制性現金
彙總綜合資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與所附現金流量表中所報告的數額的對賬情況如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 九月三十日
2019 | | 十二月三十一日
2018 | | 九月三十日
2018 | | 十二月三十一日
2017 |
現金和現金等價物 | $ | 114,291 |
| | $ | 140,418 |
| | $ | 39,298 |
| | $ | 49,826 |
|
限制現金包括在限制現金中，當期部分 | 2,000 |
| | — |
| | — |
| | — |
|
限制現金包括在非流動限制現金中 | 1,500 |
| | 3,500 |
| | 79,941 |
| | 3,500 |
|
現金、現金等價物和限制性現金-在所附現金流量表中報告的現金等價物和限制性現金 | $ | 117,791 |
| | $ | 143,918 |
| | $ | 119,239 |
| | $ | 53,326 |
|
限制現金包括一張信用證$3.5百萬美元作為布里斯班租約的押金$2.0百萬於2019年10月獲釋。
現金等價物和可供出售的證券
下表概述了公司的現金等價物和可供出售的證券(單位：千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 攤銷 成本 | | 毛額 未實現 收益 | | 毛額 未實現 (損失) | | 估計值 公允價值 |
2019年9月30日 | | | | | | | | |
資產 | | | | | | | | |
現金等價物： | | | | | | | | |
貨幣市場基金 | | $ | 77,213 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | 77,213 |
|
共計 | | 77,213 |
| | — |
| | — |
| | 77,213 |
|
可供出售的證券： | | | | | | | | |
商業票據證券 | | 180,590 |
| | 224 |
| | (2 | ) | | 180,812 |
|
公司債務證券 | | 70,947 |
| | 167 |
| | — |
| | 71,114 |
|
美國政府支持的實體債務證券 | | 41,394 |
| | 30 |
| | — |
| | 41,424 |
|
共計 | | 292,931 |
| | 421 |
| | (2 | ) | | 293,350 |
|
現金等價物和可供出售的證券總額 | | $ | 370,144 |
| | $ | 421 |
| | $ | (2 | ) | | $ | 370,563 |
|
| | | | | | | | |
2018年12月31日 | | | | | | | | |
資產 | | | | | | | | |
現金等價物： | | | | | | | | |
貨幣市場基金 | | $ | 103,291 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | 103,291 |
|
共計 | | 103,291 |
| | — |
| | — |
| | 103,291 |
|
可供出售的證券： | | | | | | | | |
商業票據證券 | | 177,353 |
| | — |
| | (129 | ) | | 177,224 |
|
公司債務證券 | | 63,981 |
| | — |
| | (111 | ) | | 63,870 |
|
美國政府支持的實體債務證券 | | 18,640 |
| | — |
| | (19 | ) | | 18,621 |
|
共計 | | 259,974 |
| | — |
| | (259 | ) | | 259,715 |
|
現金等價物和可供出售的證券總額 | | $ | 363,265 |
| | $ | — |
| | $ | (259 | ) | | $ | 363,006 |
|
按合同期限計算的可供出售的投資的公允價值如下(千)：
|
| | | | | | | | |
| | 九月三十日
2019 | | 十二月三十一日
2018 |
在一年或更短的時間內到期 | | $ | 240,561 |
| | $ | 259,715 |
|
一年至五年後到期 | | 52,789 |
| | — |
|
共計 | | $ | 293,350 |
| | $ | 259,715 |
|
公司不其可供出售的證券的實際損失三九結束的幾個月2019年9月30日或2018。Sangamo有意願和能力將其投資保持一段時間，足以使市場價值出現任何預期的復甦。不在這兩種情況下，投資都不是暫時受損。2019年9月30日或2018年12月31日.
附註4-每股基本和稀釋淨虧損
Sangamo治療公司每股基本淨虧損股東的計算方法是將Sangamo治療公司的淨虧損除以。股東按該期間普通股的加權平均數量發行.可歸因於Sangamo治療公司的每股稀釋淨虧損股東按Sangamo治療公司的淨虧損除以計算。持股人按該期間普通股和潛在稀釋證券的加權平均數計算。
股票期權和限制性股票單位(“RSU”)發行的股份總數和僱員股票購買計劃(ESPP)股份都是反稀釋的，在計算SANGAMO治療公司的稀釋淨虧損時不考慮這些股份。股東。股票期權及RSU已發行股票及ESPP股份2019年9月30日和2018全數10,370,481和8,770,775分別。
附註5-主要客户、夥伴關係和戰略聯盟
凱特製藥公司
2018年2月，該公司與Kite簽訂了一項全球合作和許可協議，並於2019年9月對該協議進行了修訂和重申，目的是研究、開發和商業化潛在的癌症工程細胞療法。在這一合作中，Sangamo正與Kite合作開展一項研究項目，根據該項目，公司正在設計ZFN和病毒載體，以破壞和插入某些基因到T細胞和自然殺傷細胞(“NK-細胞”)中，包括插入編碼嵌合抗原受體、T細胞受體和NK-細胞受體的基因，這些基因直接指向相互商定的目標。凱特負責所有最終產品的臨牀開發和商業化，並宣佈他們預計將在2020年啟動一項臨牀試驗，評估抗CD 19 CAR-T細胞療法-基因異基因抗CD 19 CAR-T細胞療法-凱特-037。風箏協議書於(2018年4月5日).
根據本協議的條款，本公司授予Kite在公司相關專利和技術的範圍內獨家的、具有特許權的、在全球範圍內可分許可的許可證，以開發、製造和商業化用於治療癌症的特定細胞治療產品，這些產品可能是研究項目產生的，並且是經過工程設計的。體外利用選定的鋅指核酸酶(ZFNs)和病毒載體，表達針對候選靶點的嵌合抗原受體(CARS)、T細胞受體(TCRs)或NK細胞受體(NKRs)。
在研究計劃期間，除本協議另有例外情況外，本公司禁止為治療癌症而研究、開發、製造及商業化任何細胞治療產品。體外基因組編輯，表達一種CAR、TCR或NKR，它指向在人類癌細胞上或在癌細胞中表達的目標。在研究項目結束後，除本協議外，除某些例外情況外，本公司將被禁止為治療癌症而開發、製造和商業化任何細胞治療產品。體外基因組編輯，表達針對候選目標的CAR、TCR或NKR。
在2018年4月生效後，該公司收到了$150.0百萬美元風箏的前期付款。此外，Kite將償還公司開展聯合研究計劃的直接費用，Kite將負責所有後續的開發、生產和任何許可產品的商業化。Sangamo也有資格獲得以開發和銷售為基礎的里程碑付款，總計可以達到$3.0110億美元如果實現了本協議中規定的所有里程碑。在這個數額中，大約$1.2610億美元涉及特定研究、臨牀開發、監管和第一次商業銷售里程碑的實現，以及大約$1.7510億美元與實現指定的銷售為基礎的里程碑有關，如果全球許可產品的年淨銷售額達到指定水平。每個基於開發和銷售的里程碑付款都必須支付：(I)每個許可產品只支付一次相應的里程碑事件，而不考慮該授權產品實現相關里程碑事件的次數；和(Ii)僅對相關里程碑事件實現的前十次支付，而不管可能達到該里程碑事件的許可產品的數量。此外，該公司將有權獲得不斷升級的、分級的特許使用費付款，其百分比為個位數，這是基於未來可能出現的全球許可產品淨銷售額。這些專利使用費將因專利到期、生物相似產品進入市場以及在第三方知識產權的某些許可下支付的費用而減少。
協議中的初步研究條款是六年。凱特可選擇將協議的研究期限延長至二額外一年期間，另加預付費用$10.0百萬美元每年。本協議規定的所有或有付款，如已獲得，將不予退還，也不可抵扣.為了在2019年9月修訂和重述協議，該公司與Kite簽訂了一項新的研究計劃，估計可償還的服務費用約為$3.4百萬。本公司根據本協議訂立的交易總價為$189.3百萬美元的預付許可費。$150.0百萬和$39.3百萬美元在估計的執行期間，確定的研究項目的可償還服務費用估計數。此外，該公司完成了對研究期延長選項的假定行使的估計費用，所有里程碑金額都受到完全限制。作為對限制因素的評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並且取決於目前不確定的未來事件。公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變因素，以及每個報告期內所有受約束的金額，以及當不確定事件得到解決或情況發生其他變化時。所有基於開發和銷售的里程碑付款都沒有包括在交易價格中.
風箏有權終止本協議的全部，或在每個許可的產品或每個候選目標的基礎上，由於任何原因後，指定的通知期。任何一方都有權因另一方的破產或重大違約而終止本協議。
該公司已確定在風箏協議中的主要表現義務是：(1)技術許可以及隨時準備提供研究服務的義務；(2)進行中的研究服務。收入
從前期許可證費用涉及獲得許可證和公司的義務，隨時準備執行研究服務，因為額外的目標是由風箏選擇。由於這一義務，在整個合同期間進行研究服務時，如有要求，許可證費用和準備義務將在一段時間內以直線方式確認，直至2024年6月，即預計的待命義務期限。與綜合服務交付有關的可償還費用的收入在進行研究服務時確認。每季度對估計的業績和項目成本進行審查，並根據需要對其進行調整，以反映公司目前對交付品時間的假設。截至2019年9月30日和2018年12月31日，該公司的遞延收入$112.8百萬美元和$131.5百萬美元分別與本協議有關。
根據協議確認的收入三九結束的幾個月2019年9月30日和2018如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月結束
九月三十日 | | 九個月結束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
與風箏協議有關的收入： | | | | | | | |
認可牌照及暫準費用 | $ | 6,296 |
| | $ | 6,296 |
| | $ | 18,682 |
| | $ | 12,249 |
|
研究服務 | 2,565 |
| | 2,732 |
| | 7,551 |
| | 4,295 |
|
共計 | $ | 8,861 |
| | $ | 9,028 |
| | $ | 26,233 |
| | $ | 16,544 |
|
輝瑞公司
某人-525全球合作與許可協議
2017年5月，該公司與輝瑞(Pfizer)簽訂了一項獨家全球合作和許可證協議，根據該協議，該公司建立了一項合作關係，負責SB-525的研究、開發和商業化，SB-525是其血友病A基因治療產品的候選產品，以及相關產品。
根據這項協議，該公司負責進行SB-525的1/2期臨牀試驗和某些製造活動，而輝瑞公司則負責SB-525在世界範圍內的開發、製造、銷售和商業化。Sangamo還可以合作研究和開發更多的AAV基因治療產品，以治療血友病A。
該公司最初收到的預付費用是$70.0百萬美元並有資格獲得發展里程碑付款取決於實現指定的臨牀開發、知識產權、監管和第一次商業銷售里程碑的SB-525和潛在的其他產品。此外，桑加莫有資格領取$208.5百萬美元在完成指定的臨牀開發、知識產權和監管里程碑以及$266.5百萬美元在第一次商業銷售時為SB-525和潛在的其他產品支付里程碑。假定血友病A輝瑞協議中所有指定里程碑的實現，潛在的臨牀開發、知識產權、監管和第一次商業銷售里程碑付款總額將達到$475.0百萬美元，其中包括最多$300.0百萬美元對某人-525歲以下的人來説$175.0百萬美元對於根據協議可能開發的其他產品，由於在第三方知識產權的某些許可下所支付的費用而有所減少。此外，輝瑞同意為根據該協議開發的每一種潛在許可產品支付公司版税，這些產品在此類產品的年淨銷售額中所佔比例不斷上升，兩位數，並因專利到期、生物相似產品進入市場以及在某些許可下支付第三方知識產權而減少。到目前為止，不已收到里程碑付款，不產品已獲批准，因此不特許使用費是根據輝瑞公司的血友病協議賺取的。
本公司根據本協議訂立的交易總價為$70.0百萬，即預先收到的費用。Sangamo負責內部和外部研究費用，作為前期費用的一部分，如果滿足某些條件，Sangamo有能力向輝瑞要求額外補償。在交易價格中沒有包括任何臨牀或監管里程碑，因為所有里程碑金額都受到完全限制。作為對限制因素的評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，取決於與可變因素有關的不確定性得到解決的未來時期。公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變因素和每個報告期內所有受約束的金額，以及當不確定事件得到解決或情況發生其他變化時。
根據協議條款，輝瑞公司授予輝瑞全球獨家特許經營權，並有權授予分包許可證，使用公司控制的某些技術開發、製造SB-525及相關產品並將其商業化。輝瑞公司授予該公司非排他性的、全球範圍的、免費的、全額支付的許可證，並有權授予分包許可證、使用根據該協議開發的某些製造技術以及
由輝瑞公司控制，生產利用AAV輸送系統的公司產品。在規定的時間內，該公司和輝瑞公司都不允許在合作之外臨牀開發或商業化某些AAV基因治療產品，以治療血友病A。
除非提前終止，否則協議的期限在每種產品和每個國家的基礎上一直持續到(一)涉及一國產品的專利主張到期，(二)一國產品的監管排他性到期，以及(三)在一國首次商業銷售產品後15年。輝瑞有權無故終止協議的全部或每種產品或國家的基礎。本協議也可由任何一方根據另一方未治癒的重大違約或另一方的破產而終止。在因任何原因而終止時，公司授予輝瑞公司的SB-525及相關產品的開發、製造和商業化許可證將自動終止。在輝瑞因事業或輝瑞在任何一個或多個國家終止業務時，輝瑞將根據輝瑞控制的某些技術，自動授予該公司專有的、帶有特許權的許可證，以便在終止的國家開發、製造和商業化SB-525。
該公司已將血友病A輝瑞協議中的業績義務確定為技術許可和正在進行的研究服務。該公司的結論是，許可證並不是離散的，因為它沒有單獨的價值輝瑞，除了研究服務將由公司根據協議進行。因此，該公司確認收入的前期支付基礎上的比例表現的持續服務到2020年，預計期間公司將進行研究服務。對履行其業績義務和項目成本的進展情況進行季度審查並根據需要進行調整，以反映公司目前關於交付成果時間的假設。截至2019年9月30日和2018年12月31日，該公司的遞延收入$12.4百萬美元和$10.0百萬美元分別與本協議有關。
根據協議確認的收入三九結束的幾個月2019年9月30日和2018如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月結束
九月三十日 | | 九個月結束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
確認與輝瑞SB-525協議有關的預付費用 | $ | 3,440 |
| | $ | 10,421 |
| | $ | 5,035 |
| | $ | 26,262 |
|
在2019年第一季度，該公司根據這一計劃更新了其估計的項目成本和相關收入。這一調整是2019年第一季度項目範圍擴大和相應費用增加的直接結果，這導致按比例衡量業績的措施減少。在九結束的幾個月2019年9月30日，公司承認$5.0百萬在與輝瑞Sb-525協議有關的收入中，扣除了大約$3.0百萬美元在截至2019年3月31日的三個月中記錄的收入減少與更新的項目估計費用有關。
C9ORF72研究合作與許可協議
在……裏面2017年12月，該公司與輝瑞達成了一項單獨的全球合作和許可協議，以開發和商業化使用ZFP轉錄因子(“TFs”)治療肌萎縮側索硬化症(ALS)和額顳葉變性(FTLD)的潛在基因治療產品。9ORF72基因。根據這項協議，該公司同意與輝瑞合作開展一項研究項目，以確定、表徵並在臨牀前開發與C變異體結合並具體減少其表達的ZFP TFs。9ORF72基因。
公司收到$12.0百萬美元從輝瑞預付款項，並有資格獲得最多可達$60.0百萬美元在開發方面，輝瑞公司的里程碑付款取決於實現特定的臨牀前開發、臨牀開發和第一次商業銷售里程碑，$90.0百萬美元商業里程碑付款，如果每年全球淨銷售額的許可產品達到指定水平。此外，輝瑞將支付公司版税的基礎上，一個不斷升級的分層，中等至高個位數的百分比，每年全球淨銷售的許可產品。這些特許權使用費將因專利到期、生物相似產品進入市場以及在某些許可下支付第三方知識產權而減少。每一方將對其研究項目的執行費用負責。輝瑞將在業務和財務上負責隨後的開發，製造和商業化的許可產品。
本公司根據本協議訂立的交易總價為$12.0百萬，即預付費用。無的臨牀或監管里程碑已包括在交易價格，因為所有里程碑金額是完全受限的。作為對限制因素的評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，取決於與可變因素有關的不確定性得到解決的未來時期。公司將重新評估交易價格，包括其估計變量。
在每個報告所述期間，以及在不確定事件得到解決或情況發生其他變化的情況下，交易價格和所有受約束數額中都包括考慮因素。
根據這項協議的條款，該公司授予輝瑞公司在該公司相關專利和訣竅之下的獨家、含專利、世界範圍的許可證，以開發、製造和商業化基因治療產品，這些產品使用的是符合事先商定標準的zfp ctf。在規定的時間內，公司和輝瑞公司都不得在合作之外研究、開發、製造或商業化與C9ORF 72基因特異結合的ZFP。
除非提前終止，否則協議的期限在每種特許產品和每個國家的基礎上持續到(1)涉及一國被許可產品的專利要求到期，(2)一國許可產品的監管排他性到期，(3)在一個主要市場國家首次商業銷售許可產品後15年。輝瑞公司還有權無故終止協議的全部或每種產品或國家的基礎。本協議也可由任何一方根據另一方未治癒的重大違約或另一方的破產而終止。如果該公司無法在規定的時間內確定任何主要的發展候選方，或者輝瑞公司選擇在規定的時間內不將領先候選人提前超過某一發展里程碑，則該協議也將終止。在因任何原因被終止時，公司根據協議授予輝瑞開發、製造和銷售許可產品的許可證將自動終止。在公司因任何或多個國家的任何許可產品或特許產品被輝瑞公司或輝瑞公司無緣無故地終止時，公司將有權與輝瑞談判，根據輝瑞控制的某些技術，獲得非排他性的、含特許權的許可證，以便在終止的國家開發、製造和銷售已獲許可的產品或許可產品。
在輝瑞公司因其重大違約而終止後，輝瑞將不被允許研究、開發、製造或商業化專門與C綁定的ZFP。9ORF72基因有一段時間。在輝瑞因該公司的重大違約而終止後，該公司將不被允許研究、開發、製造或商業化專門與C相結合的ZFP9ORF72基因有一段時間。
該公司已確定在本協議內的績效義務作為技術和正在進行的研究服務的許可。該公司的結論是，許可證並不是離散的，因為除了公司根據協議提供的服務之外，它對輝瑞沒有單獨的價值。因此，公司根據持續服務的比例業績確認前期支付的收入，在預計期間內公司將提供研究服務。對履行其業績義務和項目成本的進展情況進行季度審查並根據需要進行調整，以反映公司目前關於交付成果時間的假設。截至2019年9月30日和2018年12月31日，該公司的遞延收入$8.3百萬美元和$9.8百萬美元分別與本協議有關。
根據協議確認的收入三九結束的幾個月2019年9月30日和2018如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月結束
九月三十日 | | 九個月結束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
確認與輝瑞C9ORF 72協議有關的預付費用 | $ | 468 |
| | $ | 394 |
| | $ | 1,538 |
| | $ | 1,470 |
|
賽諾菲基因酶
2014年1月，該公司簽訂了一項全球獨家合作和許可證協議，開發治療血紅蛋白病的藥物，重點是β地中海貧血和鐮狀細胞病(“SCD”)。該協議最初是與BiogenMA公司簽署的，後者隨後將其轉讓給Bioverativ公司，後者後來被賽諾菲收購。根據協議，該公司正在聯合進行二研究項目：β地中海貧血計劃和SCD計劃。在β地中海貧血計劃中，該公司負責通過第一次人類臨牀試驗的所有發現、研究和開發活動。在SCD計劃中，雙方通過提交用於治療SCD的ZFP治療藥物的調查新藥(IND)申請，負責研究和開發活動。
在這兩個項目下，賽諾菲負責隨後在全球範圍內的臨牀開發、生產和根據該協議開發的許可產品的商業化。在每個項目的指定研究條款結束時，或在某些特定情況下，賽諾菲有權介入並接管公司的任何剩餘活動。此外，賽諾菲公司還可以選擇在美國共同推廣任何經許可的治療β地中海貧血和SCD的產品，賽諾菲將補償該公司的此類共同促銷活動。在符合協議條款的情況下，賽諾菲公司授予賽諾菲專有的、含特許權的許可證，並有權授予分包許可證，使用公司控制的某些zfp和其他技術進行研究、開發、製造。
並將根據協議開發的特許產品商業化。該公司還授予賽諾菲在全球範圍內的非排他性、免費、全額支付的許可，並根據該公司根據該協議開發的某些其他知識產權的利益，授予分包許可。在協議期限內，本公司不允許在協議之外研究、開發、製造或商業化某些基因治療產品，這些產品針對的是與許可產品相關的基因。
根據協議，該公司收到的預付許可費$20.0百萬美元並有資格在達到指定的監管、臨牀開發和銷售里程碑後獲得開發和銷售里程碑付款。此外，該公司還將有資格獲得最多可達$115.8百萬美元在達到指定的臨牀發展和管理里程碑，以及$160.5百萬美元在完成指定銷售里程碑後付款。假定協議中所有指定里程碑的實現，潛在的監管、臨牀開發和銷售里程碑付款總額將達到$276.3百萬美元。此外，該公司還將收到每種特許產品的版權費，這些產品佔每種產品年淨銷售額的兩位數百分比。賽諾菲償還桑加莫商定的與桑加莫進行的研究和開發活動有關的費用。到目前為止$6.0然而，百萬里程碑已經實現。不產品已獲批准，因此不特許使用費是根據賽諾菲協議賺取的。
該協議可由(1)公司或賽諾菲公司因另一方未治癒的重大違約而終止；(2)公司或賽諾菲公司因另一方的破產或其他破產程序而終止；(3)賽諾菲180提前幾天書面通知本公司和(Iv)賽諾菲，由於某些安全原因，書面通知，並在諮詢後，該公司。因此，未來的實際里程碑付款可能低於上述數額。
本協議規定的所有或有付款，如已獲得，將不予退還，也不可抵扣.交易價格$75.7百萬美元包括預付許可費$20.0百萬美元和$55.7百萬美元確定的研究項目在估計執行期間的研究服務費用估計數，因為所有未達到的里程碑數額都完全受到限制。作為對限制因素的評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，取決於與可變因素有關的不確定性得到解決的未來時期。公司將在每個報告期內重新評估交易價格，包括交易價格和所有受約束金額中包含的估計可變因素，並在不確定事件得到解決或情況發生其他變化時重新評估。交易價格中沒有包括臨牀或監管里程碑。
本公司已將本安排內的業績義務確定為技術和正在進行的研究服務活動的許可。該公司的結論是，許可證並不是離散的，因為它沒有單獨的價值賽諾菲，除了根據協議進行的研究服務。因此，公司根據2022年持續服務的比例業績確認前期支付的收入，該公司將在2022年進行研究服務。每季度對履行業績義務和項目成本的進展情況進行審查，並根據需要對其進行調整，以反映公司目前關於交付成果時間的假設。截至2019年9月30日和2018年12月31日，該公司的遞延收入$2.0百萬美元和$4.6百萬美元分別與本協議有關。
2019年8月，該公司實現了$6.0百萬里程碑與賽諾菲在給第三個主題在ST-400β地中海貧血一期臨牀試驗。這一里程碑在截至2019年9月30日的三個月和九個月內被確認為收入。
根據協議確認的收入，不包括里程碑收入三九結束的幾個月2019年9月30日和2018如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三個月結束
九月三十日 | | 九個月結束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
與賽諾菲協議有關的收入： | | | | | | | |
確認預付費用 | $ | 940 |
| | $ | 1,094 |
| | $ | 2,594 |
| | $ | 3,432 |
|
研究服務 | 1,814 |
| | 1,146 |
| | 5,169 |
| | 7,707 |
|
共計 | $ | 2,754 |
| | $ | 2,240 |
| | $ | 7,763 |
| | $ | 11,139 |
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加州再生醫學研究所
2018年5月，加州再生醫學研究所(CIRM)授予戰略夥伴獎$8.0百萬美元以桑格莫的ZFN基因組編輯技術為基礎，為一種治療β地中海貧血的潛在治療方案的臨牀研究提供資金。這項撥款將持續到2022年12月31日，並提供相應的資金來支持ST-400評估，這是一種基因編輯的細胞治療方案，適用於輸血依賴型β地中海貧血患者。
截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司收到$5.2百萬美元和$1.7百萬美元分別在獎項之下。
根據CIRM授權條款，該公司有義務根據CIRM資助的產品候選產品或CIRM資助的技術的淨銷售額的一位數的低版權費支付特許權使用費和許可費。該公司有權拒絕任何和所有的金額，由CIRM和作為一種替代收入分享，公司可以選擇將獎勵轉換為貸款。截至這些財務報表印發之日，尚未作出這種選擇。如果該公司終止CIRM資助的臨牀試驗，它將有義務償還剩餘的CIRM手頭資金。因此，截至2019年9月30日和2018年12月31日，$5.5百萬美元和$1.8百萬美元包括利息在內，分別記作其他長期負債的貸款，列於所附的精簡綜合資產負債表內，因為該公司預計不會在未來12個月內償還這些款項。
附註6-所得税
公司持有的遞延税資產反映了用於財務報告目的的資產和負債的賬面金額與用於所得税目的的數額之間的臨時差額所產生的淨税收影響。這些遞延税收資產包括淨營業虧損結轉、研究信貸和資本性研究和開發成本。遞延税資產的實現取決於未來的收益(如果有的話)，根據桑加莫的虧損歷史，其時間和數額是不確定的。因此，公司的遞延淨資產被估價津貼完全抵消。經營損失和信貸的使用可能受到較大的年度限制，原因是1986年“國內收入法典”和類似的州規定的所有權變更條款。年度限額可能導致使用前淨經營損失和貸項到期。
附註7-承付款和意外開支
租賃
桑格莫87,700根據租約在加利福尼亞州布里斯班的辦公和研發實驗室設施面積2029年5月。Sangamo也大約租賃37,900加州里士滿至2026年8月的辦公室和實驗室面積。公司大約租賃7,700根據2019年12月到期的租約，位於加利福尼亞州里士滿的額外研究和辦公空間的平方尺。此外，公司租賃二在法國瓦爾邦的房產。第一批租約大約是14,036研究和辦公室面積將到期2025年6月。第二次租賃，始於(一九二零九年四月一日)，約為6,800面積為平方尺的辦公空間2028年3月.
其中某些契約還包括在公司選擇續簽或延長租約時的續約選項五到十年。在釐定與這些租契有關的ROU資產或租契負債時，並沒有考慮這些可供選擇的期間，因為公司認為不能合理肯定會行使這些選擇。
關於布里斯班租約，大約是開始日期。35,080辦公空間面積約為2019年1月，其餘辦公空間的開工日期約為2019年1月。52,620平方英尺發生在2019年6月。該公司有權對租户進行改進，包括增加實驗室空間，並給予租賃獎勵津貼$6.8百萬美元在佔用的空間的第一部分$10.2百萬美元從2019年6月開始的租賃部分。
該公司對其合同進行了評估，並確定其確定的每一份租約都是經營租賃。為三九結束的幾個月2019年9月30日，該公司$2.6百萬美元和$5.3百萬美元與這些經營租賃有關的業務費用分別包括在精簡的業務綜合報表中的業務費用中。可變租賃費用$0.6百萬美元和$1.2百萬美元為三九結束的幾個月2019年9月30日分別不包括在公司經營ROU資產和租賃負債的計量中。可變費用主要包括公司在經營費用、財產税和保險中所佔的比例份額，並由於公司選擇不分開租賃和非租賃部分而被列為租賃費用。
業務租賃負債計量中包括的現金支付額九結束的幾個月2019年9月30日曾.$2.0百萬美元包括在公司現金流量表中用於經營活動的現金淨額。
截至2019年9月30日，公司經營租賃負債的到期日如下(千)：
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| 共計 |
截至2019年12月31日止的3個月 | $ | 1,073 |
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2020 | 6,055 |
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2021 | 6,097 |
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2022 | 6,165 |
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2023 | 6,243 |
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此後 | 31,946 |
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租賃付款總額 | 57,579 |
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減： | |
推定利息 | (13,976 | ) |
共計 | $ | 43,603 |
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截至2019年9月30日報告： | |
經營租賃負債-流動負債(包括在精簡的綜合資產負債表上的應付帳款和應計負債) | $ | 2,994 |
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經營租賃負債-長期 | 40,609 |
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共計 | $ | 43,603 |
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截至2019年9月30日，加權平均剩餘租賃期為9.1用於確定經營租賃負債的加權平均增量借款利率為6.9%公司的經營租約。
本公司沒有任何融資租賃。
意外開支
桑加莫不是任何待審法律程序或意外事件材料的當事方。公司可不時參與在正常業務過程中產生的法律訴訟。
附註8-股票補償
下表顯示以庫存為基礎的賠償費用總額，這些費用包括在精簡的綜合業務報表中。三九結束的幾個月2019年9月30日和2018(千)：
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| 三個月結束
九月三十日 |
| 九個月結束
九月三十日 |
| 2019 |
| 2018 |
| 2019 |
| 2018 |
研發 | $ | 2,268 |
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| $ | 2,093 |
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| $ | 7,329 |
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| $ | 5,972 |
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一般和行政 | 2,433 |
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| 1,717 |
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| 6,762 |
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| 4,402 |
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股票補償費用總額 | $ | 4,701 |
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| $ | 3,810 |
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| $ | 14,091 |
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| $ | 10,374 |
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附註9-股東權益
普通股
在……裏面2019年4月，Sangamo完成了其普通股的承銷公開發行，在該公開發行中，該公司出售了12.7百萬美元其普通股的公開發行價格為$11.50每股。在扣除承銷折扣、佣金和其他估計發行費用後，此次發行股票出售給桑格莫的淨收益約為$136.3百萬美元.
在……裏面2018年4月，Sangamo完成了其普通股的承銷公開發行，在該公開發行中，該公司出售了14.2百萬美元其普通股的公開發行價格為$16.25每股。在扣除承銷折扣、佣金和其他估計發行費用後，此次發行股票出售給桑格莫的淨收益約為$215.8百萬美元.
市面發售協議
2017年5月，該公司與考恩和有限責任公司(“考恩”)簽訂了經修訂並重申的“市場上”銷售計劃協議，根據該協議，該公司可不時發行和出售$75.0百萬美元
公司的普通股通過考恩作為銷售代理(“ATM協議”)。出售公司的普通股，如果有的話，將按市場價格，以任何被認為是“在市場上發行”的方法，如1933年“證券法”第415條所定義的，並經修正。截至2019年9月30日，公司沒有根據ATM協議出售任何普通股$75.0百萬美元仍可出售，但須符合協議規定的某些條件。
附註10-收購Sangamo治療公司法國S.A.S.
2018年7月20日，桑格莫簽署了多項協議，最終達成了收購的目標。100%Txcell的股本。該公司與Txcell的某些股東簽訂了股份購買協議(“SPA”)，並根據該協議收購了Txcell13,519,036Txcell普通股(“TxCell普通股”)是2018年10月1日結束的整筆交易(“收購日期”)的一部分。此外，該公司和Txcell簽訂了一項投標報價協議，根據該協議，它同意收購11,528,635通過2018年11月23日結束的現金收購要約，TxCell普通股以每股相同的價格發行。在大宗交易、現金收購要約和其他公開市場購買股票之後，該公司擁有98.2%截至2018年12月31日的TxCell普通股(或25,047,671(TxCell普通股)除了SPA和投標報價協議外，該公司還與大約477,000Txcell的“自由股”，根據該股，公司有權向其持有人購買此類股份(看漲期權)，並有權在2021年中期(看跌期權)期間不時向本公司出售這些股票(統稱為“自由股票期權”)。在2019年6月，Txcell成為Sociéte PAR動作簡單化e(S.A.S.)改名為“法國桑格莫治療學”。在截至2019年9月30日的三個月內，該公司大約收購了111,000既得利益自由股，包括52,700來自Txcell的一位前執行人員，他現在是Sangamo的執行人員，根據自由股票期權的行使$0.3百萬增加其對TxCell普通股的所有權98.7%截至2019年9月30日。
在收購之日，自由股票期權的公允價值估計為$0.2百萬。見注2-公允價值計量-自由股票資產/負債“有關估價方法的資料。自由股票期權的公允價值將根據該期權期內公司股票價格的未來變化而變化。據估計，自由股票期權的公允價值是$0.2百萬美元截至2019年9月30日.
根據ASC的主題805，對法國桑加莫的收購被算作商業合併，業務合併。Sangamo法國公司在收購日期後的經營業績已列入公司精簡的綜合業務報表。
有不期間的商譽減損九結束的幾個月2019年9月30日或在2018如下文所述，收購日的所有非控制權權益隨後都被公司收購，因此，所有商譽基本上都分配給了公司。2019年9月30日和2018年12月31日.
下表彙總了截至購置日所獲淨資產(以千為單位)的轉移估價和公允價值：
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| (2018年10月1日) |
考慮轉移 | $ | 45,911 |
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非控股權公允價值 | 35,829 |
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Txcell公允價值 | $ | 81,740 |
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現金 | $ | 4,779 |
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流動資產 | 2,427 |
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財產和設備 | 1,857 |
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知識產權與發展 | 55,019 |
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其他資產 | 155 |
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流動負債 | (9,761 | ) |
假定債務負債 | (4,933 | ) |
遞延税款負債淨額 | (6,798 | ) |
獲得的可識別淨資產的公允價值 | 42,745 |
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善意 | 38,995 |
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所獲淨資產公允價值總額 | $ | 81,740 |
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非控股權
在收購日期，非控股權的公允價值是以$2.99的每股收購價格11,981,867公司在收購日的整筆交易中未購買的TxCell普通股。在收購日期之後至2018年12月31日，該公司收購了11,528,635TxCell普通股，當與13,519,036在收購之日收購的TxCell普通股，導致該公司擁有98.2%在截至2018年12月31日的所有TxCell普通股中。在三個月內結束2019年9月30日，公司大約收購了111,000已獲的自由股份約為$0.3百萬根據自由股票期權的行使，將其對TxCell普通股的所有權增加到98.7%截至2019年9月30日.
剩餘的非控股股份的公允價值是根據非控股權益和非控股權益的流通股數量來確定的。$2.99自收購之日起每股收購價格。非控股權益作為股東權益的一個組成部分出現在公司精簡的綜合資產負債表上。
非控制權益2019年9月30日如下(千)：
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2018年12月31日非控股權 | $ | 739 |
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獲得的額外股份的公允價值 | (321 | ) |
非控制權益造成的損失 | (179 | ) |
2019年9月30日非控股權 | $ | 239 |
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“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”載有經修正的1933年“證券法”第27A節和經修正的1934年“證券交易法”第21E節所指的趨勢分析、估計數和其他前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括(但不限於)包含“相信”、“預期”、“預期”、“繼續”、“打算”、“計劃”、“意志”和其他具有類似含義的詞語或這些術語或表達的否定詞的陳述。這種前瞻性陳述受到已知和未知的風險、不確定性、估計和其他因素的影響，這些因素可能導致我們的實際結果、業績或成就或行業業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。由於本季度報告第二部分第1A項中關於表10-Q的“風險因素”，實際結果可能與這種前瞻性陳述中所述的結果有很大不同，但不限於“風險因素”。您應閲讀下列討論和分析，以及本報告其他部分所附的財務報表和附註，以及本報告和我們的年度報告表10-K所載的本年度終了年度的財務報表和附註。2018年12月31日，或2018美國證券交易委員會(SEC)於2019年3月1日提交了年度報告。
概述
我們是一家臨牀階段生物技術公司，致力於將突破性的科學轉化為基因組藥物，利用我們在基因治療方面的平臺技術，有可能改變患者的生活，體外基因編輯的細胞治療，體內基因組編輯和體內基因調控
我們的戰略是最大限度地利用我們的技術平臺的價值和治療作用。在某些治療領域，我們打算將我們的專利基因治療和基因組編輯產品的價值納入生產、開發和商業運作。在其他治療領域，我們打算與生物製藥公司合作，開發適合的產品。決定是否與產品候選人合作，將取決於向病人提供新藥的最佳方式，以及對我們自己迅速和有效地將這些產品推向商業階段的能力的評估。對於我們的專有臨牀開發項目，我們的重點是三個治療領域：遺傳性代謝疾病，或IMDs，中樞神經系統疾病和炎症和自身免疫性疾病。
我們是鋅指蛋白(ZFPs)研究和開發的領先者，ZFPs是人類天然存在的一類蛋白質。我們利用我們的知識和專業知識開發了一個專有的合成ZFP技術平臺，在基因組編輯和基因調控方面都具有潛在的臨牀應用價值。ZFPs可以被設計成鋅指核酸酶(ZFNs)，這種蛋白可以通過添加或敲除特定的基因，或基因組編輯，或ZFP轉錄因子，或ZFP-TFs(可用於增加或減少基因表達的蛋白質)或基因調節來專門修飾DNA序列。在開發這個平臺的過程中，我們積累了大量的科學、製造、開發。
在基因治療領域廣泛應用的能力和訣竅，並利用這些知識來推進傳統的基因治療平臺。
我們擁有豐富的知識產權地位，包括設計、選擇、製造、合成和使用工程ZFP、CAR-Tregs和其他細胞療法，以支持我們的研究和開發活動。我們繼續許可和申請新的專利申請，以加強和鞏固我們現有的專利組合。我們相信，我們的知識產權地位是我們研究、開發、製造和使基因療法商業化的關鍵因素，體外基因編輯的細胞治療，體內基因組編輯和體內基因調控產品和服務。
業務更新
基因治療方案
我們正在進行第1/2期阿爾塔研究，這是一項開放標籤的、上升劑量的臨牀試驗，目的是評估SB-525基因療法對嚴重血友病A的研究。Sb-525是在與輝瑞公司(Pfizer Inc.)或輝瑞公司(Pfizer)的全球合作下開發的，用於研究、開發和商業化治療嚴重血友病A的基因治療產品。根據這項協議，我們負責SB-525的1/2期臨牀試驗和某些製造活動，而輝瑞則負責SB-525隨後的全球開發、製造、營銷和商業化。
在2019年7月，我們和輝瑞公佈了在阿爾塔研究中接受治療的10名患者的最新初步數據。在接受評估的四個劑量組中，患者顯示第VIII因子(FVIII)水平呈劑量依賴性增加，FVIII替代療法的使用也呈劑量依賴性減少，其中最高劑量組患者在初次使用預防因子後不需要因子替代治療，並且在數據截止日期時沒有發生出血事件。4例最高劑量組(3e13 VG/kg)的FVIII活性數據分別通過24周、19周、6周和4周隨訪。前兩例患者在3e13 VG/kg組(7例和8例)分別在第24周和第19周達到FVIII水平，在正常範圍內進行快速動力學測定。3 e13 VG/kg組(9例和10例)治療6周和4周後，FVIII活性動力學及FVIII水平與患者7、8在相似的早期時間點相一致。SB-525一般耐受性好，一名患者(3e13 VG/kg劑量治療)報告了一種與治療相關的嚴重低血壓和發熱不良事件，該事件發生在載體輸注後的24小時內，並在24小時內得到解決。在3e13 VG/kg隊列中的第五位患者(患者11)於2019年7月接受了治療。最新的阿爾塔研究數據將於2019年12月7日在美國血液學會(ASH)第61屆年會上展示。Sb-525海報將包括對阿爾塔研究數據的最新分析，包括fviii水平的持久性、出血率、因素使用和安全性，以及所有五名接受高劑量(3e13 vg/kg)治療的患者的數據。, 隨訪時間為SB-525治療後約4個月至11個月。
根據ALTA研究的結果，美國食品和藥物管理局(FDA)已經批准了再生醫學高級療法(RMAT)，命名為SB-525基因療法，用於治療嚴重血友病。rmat被授予用於治療、修改、逆轉或治癒嚴重疾病的再生藥物療法，初步的臨牀證據表明，這種藥物有可能解決未得到滿足的醫療需求。RMAT包括快速通道和突破性治療項目的所有好處，包括早期與FDA的互動。
我們最近取得了重大進展，推動SB-525向第三階段註冊研究，將由輝瑞，誰負責後期的臨牀開發，製造和商業化的SB-525。我們最近完成了對輝瑞的製造技術轉讓，並開始向輝瑞轉讓SB-525 Ind。輝瑞已在為期六個月的第三階段領先研究中登記了第一位患者，該研究將作為第三階段研究的基線控制，預計該研究將為監管授權提供依據。
我們也在評估我們全資擁有的ST-920基因治療的法布里病，一種遺傳性代謝性疾病。FDA於2019年2月接受了一項調查新藥申請，英國於2019年10月批准了臨牀試驗授權(CTA)。FDA還授予聖-920用於治療法布里病的孤兒藥物。一個階段1/2臨牀試驗的幾個臨牀站點已經啟動，我們預計將在2019年年底前將第一個主題納入該研究。
體外基因編輯的細胞治療方案
我們正在進行1/2期泰勒斯研究，這是一項開放標籤的單臂臨牀試驗，旨在評估ST-400在6例β地中海貧血患者中的安全性和有效性。ST-400是體外基因編輯的細胞治療，涉及基因編輯病人自己的造血幹細胞使用非病毒傳遞的zfn技術。ST-400正與賽諾菲基因酶(賽諾菲)合作開發，以研究、開發和商業化治療血紅蛋白病的基因編輯細胞治療產品，包括β地中海貧血和鐮狀細胞病(SCD)。賽諾菲負責所有授權產品的開發、製造和商業化。合作包括一個相關的
評價BIVV 003治療SCD的程序。BIVV 003使用與ST-400相同的技術，目前正在賽諾菲進行的1/2期臨牀試驗中進行評估。
這項研究的招募工作正在進行中，6名患者中有5名登記。在2019年8月，第三位病人在泰勒斯研究中接受了藥物治療，在給賽諾菲注射藥物之後，我們獲得了賽諾菲600萬美元的里程碑，並從加州再生醫學研究所獲得了210萬美元。
泰勒斯研究數據的最新數據將在2019年12月9日的ASH第61屆年會上展示。海報展示將顯示第一/二階段泰勒斯研究的前三名病人的初步結果。前3例患者均有嚴重β地中海貧血基因型：α0/α0，重度IVS-I-5(G>C)突變純合子，以及包括重度IVS-II-654(C>T)突變在內的α0/+基因型。在ASH於2019年11月6日發表的Thales研究摘要中，患者1和患者2經歷了迅速的造血重建。患者1的胎兒血紅蛋白(HBF)分數增加，有助於穩定的總血紅蛋白。經過6周的紅細胞(PRBC)填充輸血後，病人隨後需要間歇性輸血。患者2在輸注90天后HBF水平升高.對這兩位患者來説，在最近的隨訪中，循環白血球中存在目標插入和缺失(Indels)。病人3在提交摘要時剛剛完成了ST-400的製造。如前所述，患者1在ST-400輸液中經歷了SAE，研究者認為這與產品冷凍保護劑DMSO有關，並在輸液結束時解決。沒有其他與ST-400相關的SAE的報道，所有其他的AES都與骨髓消融術一致。未觀察到克隆造血。需要更長的隨訪時間來評估這些早期結果的臨牀意義。
2018年2月，我們簽訂了一項全球合作和許可協議，並於2019年9月與Kite製藥公司或吉列科學公司的全資子公司Kite進行了修訂和重申，目的是研究、開發和商業化潛在的癌症工程細胞療法。在這一合作中，我們正與Kite合作進行一項研究項目，在該項目下，我們正在設計ZFN和病毒載體，在T細胞和自然殺傷細胞(NK-cell)或NK-細胞中插入選擇的基因，包括插入編碼嵌合抗原受體、T細胞受體和NK-細胞受體的基因，這些基因指向相互一致的目標。凱特負責所有最終產品的臨牀開發和商業化，並宣佈他們預計將在2020年啟動一項臨牀試驗，評估抗CD 19 CAR-T細胞療法-基因異基因抗CD 19 CAR-T細胞療法-凱特-037。
繼2018年10月收購Txcell，S.A.之後，我們重新命名為Sangamo治療公司法國S.A.S.或Sangamo France，我們正在評估CAR-Tregs(調節性T細胞，或稱Tregs，用嵌合抗原受體(CAR)轉基因)在實體器官移植中的潛力。我們還在進行臨牀前研究，以確定這些藥物在自身免疫性疾病和炎症性疾病(如多發性硬化症和炎症性腸病)中是否具有潛在的臨牀應用價值。此外，我們打算利用我們的zfn基因編輯技術，開發新一代自體和同種異體car-Treg細胞療法，用於治療自身免疫性和炎症性疾病。我們在歐洲提交了一份用於TX-200的CTA，這是一種自體CAR-Treg細胞治療以預防實體器官移植排斥反應，我們希望在2020年開始TX-200的臨牀試驗。
體內基因組編輯和基因調控程序
我們有三個專利體內基因組編輯程序正在評估階段1/2的臨牀試驗：SB-913(粘多糖病II型，或MPS II)，SB-318(MPS I)和SB-FIX(血友病B)。在2019年4月，我們宣佈我們不再用第一代ZFNS來治療SB-913、SB-318和SB-FIX臨牀試驗中的額外患者，因為迄今為止進行的分析還沒有證明臨牀益處。
我們計劃對SB-913進行一項新的臨牀試驗，以治療MPS II，以評估第二代ZFN和其他有可能提高該產品臨牀療效的潛在修飾。這些修改包括有可能增強體內ZFN的交付。
我們預計將在2020年年底開始這項臨牀試驗，並期望使用新的研究數據來評估第二代ZFN，為SB-913計劃做出第三階段的決定，併為SB-318和SB-FIX程序確定下一步的步驟。
我們也有幾個臨牀前計劃評估我們的鋅指蛋白轉錄因子，或ZFP TF，基因調節技術。ZFP TFs作用於DNA水平，選擇性地抑制或激活特定基因的表達，以達到預期的治療效果。基因調控與其他基因組編輯方法不同，因為它的設計目的是在一次使用AAV後，能夠精確、健壯和長期地抑制選定的基因，並且不會切割或修改目標DNA。
在2019年3月和4月，我們提供了新的臨牀前數據，描述了ZFP TFs對小鼠和非人類靈長類動物(NHP)腦內AAV的靶向效應。成年小鼠海馬內ZFP TF的傳遞
超過80%的τ減少，靜脈注射ZFP TF可使整個小鼠腦內τ水平降低50-70%。採用實時MRI引導的立體定向輸注法，對成年NHP海馬注射靶向τ的AAV ZFP TFs。NHP海馬和內嗅皮質τ的降低與轉基因表達水平有關。在研究期間，這種治療是耐受性很好的。我們相信，這些來自小鼠和NHPs的臨牀前數據顯示，單獨使用ZFP TF治療包括阿爾茨海默病在內的重言症的潛力。
2017年12月，我們與輝瑞(Pfizer)達成了一項研究合作和許可協議，以開發和商業化潛在的基因治療產品，使用ZFP TFs治療肌萎縮側索硬化症(ALS)，以及與C9ORF 72基因突變相關的額顳葉變性(FTLD)。根據這項協議，我們正在與輝瑞公司合作開展一項研究項目，以確定、表徵和開發符合預先商定標準的zfp TFs。輝瑞公司負責授權產品的開發、製造和商業化。
根據與武田製藥有限公司或武田的合作協議，我們為亨廷頓病制定了一個臨牀前計劃，在該計劃中，我們正在評估一種ZFP TF，其目的是在保持正常基因表達不變的同時，差異調節引起突變的亨廷丁(Huntingtin，簡稱HTT)基因。
業務結果的某些組成部分
我們的收入主要包括來自公司合作伙伴的收入、戰略合作伙伴為研究服務和里程碑提供的合同付款以及研究贈款資金。我們預計收入將在不同時期繼續波動，不能保證新的合作或夥伴資金將繼續超過最初的期限，或我們能夠實現這些協定中規定的里程碑。
自成立以來，我們遭受了淨虧損，隨着我們繼續開展研究和開發活動，我們預計今後將遭受損失。到目前為止，我們主要通過發行股票證券、公司合作收入和研究贈款為我們的業務提供資金。
我們預計今後將繼續投入大量資源用於研究和開發，如果我們在臨牀上成功地推進我們的基因治療和我們的基因組編輯項目，並且如果我們能夠將我們早期的產品候選產品推向臨牀試驗，那麼研究和開發費用在未來幾年內將會增加。根據與Kite和賽諾菲的協議條款，與研究和開發活動有關的某些費用將償還給我們。將從基特和賽諾菲收到的償還資金將被確認為收入，因為所發生的費用和收取費用是合理的保證。
可比性
我們採用了會計準則編纂主題842-租賃，或ASC主題842，在2019年1月1日，導致我們的租賃會計政策的變化。我們採用了修正的回顧性方法，並認識到最初應用ASC主題842作為2019年1月1日租賃相關賬户期初餘額和累計赤字的調整所產生的累積效應。因此，比較資料尚未調整，並繼續按照以前的會計準則報告。請參閲本季度報告第一部分第1項的注1，即表10-Q，以獲得有關受ASC主題842影響的租賃相關帳户的更多信息和詳細信息。
臨界會計估計
所附對我們財務狀況和業務結果的討論和分析是根據我們根據美國普遍接受的會計原則編制的精簡的綜合財務報表和有關披露情況進行的。編制這些財務報表需要我們作出估計、假設和判斷，這些估計、假設和判斷影響到我們精簡的綜合財務報表和所附附註中所報告的數額。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在當時情況下是合理的各種其他假設，這些假設的結果構成了對其他來源不太明顯的資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。除如本季報第10-q表附註1第1項所述與輝瑞協議有關的收入逆轉估計數字有所改變外，以及由於採用asc主題842而更改我們的租賃會計政策，我們的關鍵會計政策及估計數字並無重大改變。2018年度報告。
截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月業務業績
收入
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| 三個月到9月30日， | | 截至9月30日的9個月， |
| (單位：千，百分比值除外) | | (單位：千，百分比值除外) |
| 2019 | | 2018 | | 變化 | | % | | 2019 | | 2018 | | 變化 | | % |
收入 | $ | 21,958 |
| | $ | 23,562 |
| | $ | (1,604 | ) | | (7%) | | $ | 47,577 |
| | $ | 57,615 |
| | $ | (10,038 | ) | | (17%) |
總收入包括來自合作協議和研究贈款的收入。我們預計，未來幾年的收入將主要來自我們與Kite、輝瑞和賽諾菲的合作協議，因為隨着時間的推移，我們將繼續確認根據這些協議收到的收入、前期和里程碑付款。
截至三個月的收入減少160萬美元2019年9月30日，與同時期相比2018，主要原因是，由於2019年第一季度項目範圍的擴大以及相應費用的增加，與我們與輝瑞達成的協議有關的收入減少了700萬美元，這是由於項目規模在2019年第一季度的增加和相應費用的增加，從而導致了比例績效的降低，以及特許權使用費收入的減少，部分抵消了與我們與賽諾菲的協議有關的收入增加650萬美元，因為我們在2019年8月第一/2階段Thales研究中提出第三個主題時達到了600萬美元的里程碑。
收入減少1 000萬美元九結束的幾個月2019年9月30日，與同時期相比2018，主要原因是，由於2019年第一季度項目範圍擴大和相應費用減少，導致與輝瑞協議有關的收入減少了2 120萬美元，與輝瑞的協議有關的估計數發生了變化，相應費用導致按比例執行的措施減少，特許權使用費收入減少140萬美元，但與我們於2008年4月生效的與Kite簽訂的協議有關的收入增加970萬美元，部分抵消了這一減少。與我們與賽諾菲達成的協議相關的260萬美元收入增加，部分反映了在2019年8月第1/2期泰勒斯研究中第三項研究中取得了600萬美元的里程碑式成就。
營業費用
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| 三個月到9月30日， | | 截至9月30日的9個月， |
| (單位：千，百分比值除外) | | (單位：千，百分比值除外) |
| 2019 | | 2018 | | 變化 | | % | | 2019 | | 2018 | | 變化 | | % |
業務費用： | | | | | | | | | | | | | | | |
研發 | $ | 36,288 |
| | $ | 28,810 |
| | $ | 7,478 |
| | 26% | | $ | 107,593 |
| | $ | 81,612 |
| | $ | 25,981 |
| | 32% |
一般和行政 | 14,918 |
| | 10,993 |
| | 3,925 |
| | 36% | | 46,633 |
| | 32,381 |
| | 14,252 |
| | 44% |
業務費用共計 | $ | 51,206 |
| | $ | 39,803 |
| | $ | 11,403 |
| | 29% | | $ | 154,226 |
| | $ | 113,993 |
| | $ | 40,233 |
| | 35% |
研發費用
研究和開發費用主要包括工資和與人員有關的費用，包括庫存補償、實驗室用品、與臨牀前和臨牀研究有關的費用、製造臨牀用品費用、分配的設施費用、合同研究費用和技術許可證費用。我們預計今後將繼續投入大量資源用於研究和開發，如果我們成功地推進我們的臨牀項目，如果我們能夠將我們早期的產品候選產品推向臨牀試驗，那麼在今後幾年裏，研究和開發費用將會增加。本期的總體增長包括2018年10月1日收購的Sangamo France的活動。
在截至3月的三個月中，研發費用增加750萬美元2019年9月30日，與同時期相比2018，主要是由於我們支持臨牀開發試驗的開發和技術業務小組人數增加，補償費用增加340萬美元，以及主要與布里斯班設施有關的設施費用增加320萬美元。
研究及發展開支增加2，600萬元九結束的幾個月2019年9月30日，與同時期相比2018主要是由於我們支持臨牀開發試驗的開發和技術業務小組的人數增加，補償費用增加了1 300萬美元，主要與布里斯班設施有關的設施費用增加了500萬美元，研究、臨牀前和臨牀費用增加了330萬美元，實驗室供應費用增加了320萬美元。
完成我們的開發項目所需的時間長度和這些項目的開發成本可能會受到我們的產品候選人臨牀試驗註冊的範圍和時間的影響，以及我們追求的決定。
其他治療領域的開發項目，以及我們是否與合作伙伴或合作者或獨立開發我們的產品候選人。例如，我們的產品候選人正在開發多個治療領域，我們還不知道有多少這些治療領域，我們將繼續追求。此外，每個治療領域獲得監管批准所需的臨牀試驗的範圍和數目取決於適用的監管當局的投入，我們尚未為我們可能選擇追求的所有潛在治療領域尋求這種投入，即使在提供了這些投入之後，適用的監管當局在根據我們或其他公司產生的新數據或出於我們無法控制的其他原因給予監管批准之前，也可能需要進行更多的臨牀研究。作為任何監管批准的條件，我們也可能要遵守市場開發承諾，包括額外的臨牀試驗要求。由於上面討論的不確定性，我們無法確定與我們的開發項目相關的持續時間或完成成本。
在任何情況下，我們的潛在治療產品是受一個漫長和不確定的監管過程，可能不會導致我們收到任何必要的監管批准。如果不能獲得必要的監管批准，我們將無法將受影響的產品候選產品商業化。此外，我們的產品候選產品的臨牀試驗可能無法證明安全性和有效性，這可能會阻止或顯著拖延監管批准。關於我們研究和開發活動的風險和不確定性，包括完成產品候選產品的開發，以及對我們的業務、財務狀況和增長前景的影響的討論，見本季度報告第二部分第1A項關於表10-Q的“風險因素”。
一般費用和行政費用
一般費用和行政費用主要包括行政、財務和行政人員的薪金和人事費用、股票補償費、專業費用、分配的設施費用、專利起訴費用和其他一般公司費用。隨着我們繼續建立我們的產品組合，並推動我們的產品候選人進入和通過診所，我們期望我們的業務增長需要增加一般和行政開支。本期的總體增長包括2018年10月1日收購的Sangamo France的活動。
終了三個月一般費用和行政費用增加390萬美元2019年9月30日，與同時期相比2018主要原因是，由於人數增加，補償費用增加340萬美元，設施費用增加100萬美元，主要與我們新的布里斯班設施有關，但諮詢費和專業費減少50萬美元，其中包括支持收購法國桑格莫的費用，部分抵消了這些費用。
一般費用和行政費用增加1 430萬美元九結束的幾個月2019年9月30日，與同時期相比2018，主要原因是，由於人數增加，薪酬相關費用增加970萬美元，主要與布里斯班新設施有關的設施費用增加280萬美元，諮詢費和專業費用增加140萬美元。增加的主要原因是我們的業務增長，以支持我們的產品候選人繼續推進臨牀試驗。
利息和其他收入淨額
終了三個月利息和其他收入淨額減少150萬美元2019年9月30日，與同時期相比2018，主要原因是外匯損失增加140萬美元。
截至年底的九個月，利息及其他收入(淨額)並無變動。2019年9月30日，與同時期相比2018，因為這一期間發生的外匯損失被當年法國桑加莫的其他收入所抵消。
流動性與資本資源
流動資金
自成立以來，我們遭受了巨大的淨虧損，我們主要通過發行股票證券、公司合作者和戰略夥伴的付款以及研究贈款為我們的業務提供資金。
截至2019年9月30日，我們有現金、現金等價物、有價證券和應收利息。408.3美元相比較400.5美元截至2018年12月31日，增加的主要原因是2019年4月完成的承銷公開發行的收益，但業務支出部分抵消了這一增加額。我們最重要的資本使用涉及到我們的員工薪酬和外部研發費用，如製造、臨牀試驗和與我們的治療項目相關的臨牀前活動。我們的現金和投資餘額持有各種有息工具，包括美國政府支持的實體債務證券、公司債務證券、商業票據證券和貨幣市場基金。超過即時要求的現金是根據我們的投資政策進行投資的，目的是為了保持資本和流動性。
在……裏面2019年4月，我們完成了我們的普通股的承銷公開發行，在這次發行中，我們出售了1 270萬歐元我們普通股的公開發行價格為$11.50每股。在扣除承銷折扣、佣金和其他估計發行費用後，出售本次發行股票的淨收益約為136.3美元.
2017年5月，我們與考恩公司(Cowen and Company，LLC)或考恩公司(Cowen)簽訂了一份經修訂和重報的銷售協議，根據該協議，我們可以通過Cowen作為我們的銷售代理或ATM設施，自行酌處出售普通股的股票，其總髮行價最高可達7 500萬美元。出售我們的普通股，如果有的話，將以市場價格進行，按照1933年“證券法”修正後的第415條的定義，這些方法被認為是“在市場上的發行”。我們沒有在自動取款機下出售任何普通股。截至2019年9月30日，根據“自動取款機設施”提供的全部7 500萬美元仍可出售，但須符合協定規定的某些條件。
自2017年初以來，根據以下合作安排，我們收到了大量的前期資金：2017年5月根據我們的血友病A協議從輝瑞公司收到7 000萬美元，2018年1月根據我們的C9ORF 72協議從輝瑞公司收到1 200萬美元，根據我們與Kite的合作協議，2018年4月收到了150.0美元。我們的合作協議規定了開發、監管和商業里程碑的支付。有關更多信息，請參見本季度報告第10-Q表中的主要客户、夥伴關係和戰略聯盟。
現金流量
經營活動
用於業務活動的現金淨額為123.6美元為九結束的幾個月2019年9月30日主要反映了我們的淨虧損9，990萬美元，遞延收入減少2，050萬美元，應收賬款增加1，730萬美元，部分由股票補償額抵消1 410萬美元以及其他活動。
業務活動提供的現金淨額7 670萬美元為九結束的幾個月2018年9月30日主要原因是遞延收入增加1.185億美元，原因是風箏預付許可證150.0美元，股票補償金為1 040萬美元，部分由4 970萬美元的淨虧損抵消。
投資活動
投資活動所用現金淨額九結束的幾個月2019年9月30日和2018，曾4 340萬美元和240.9美元分別。使用的現金淨額減少九結束的幾個月2019年9月30日，與同時期相比2018，主要原因是有價證券的購買和到期日淨減少。
籌資活動
基金活動提供的現金淨額九結束的幾個月2019年9月30日曾.140.8美元主要反射136.3美元與我們2019年4月承銷的公開募股有關490萬美元與行使股票期權有關。
基金活動提供的現金淨額九結束的幾個月2018年9月30日曾.230.1美元主要反射215.8美元與我們2018年4月承銷的公開募股有關1 450萬美元與行使股票期權有關。
營運資本和資本支出要求
我們預計至少在未來幾年內將繼續遭受運營虧損。雖然我們預計我們的現金使用率在未來會增加，特別是支持我們的產品開發努力，但我們認為，現有的現金資源以及從公司合作者、戰略夥伴和研究贈款收到的資金將使我們能夠至少在財務報表發佈之日起的12個月內維持我們目前計劃的業務。未來的資本需求將是巨大的，如果我們的資本資源不足以滿足未來的資本需求，我們將需要籌集更多資本，通過股權或債務融資為我們的業務提供資金。我們經常考慮籌集資金的機會，並可能不時根據各種因素，包括市場情況和運作計劃，決定籌集資金。額外的資本可能無法以我們可以接受的條件獲得，或者根本無法獲得。如果沒有足夠的資金，或者潛在資金來源的條款是不利的，我們的業務和我們的能力推進我們的產品候選管道將受到損害。此外，任何額外股權證券的出售，包括在我們的自動取款機貸款機制下的任何銷售，都可能導致我們的股東被稀釋，任何債務融資都可能包括限制我們業務的契約。
我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括但不限於以下方面：
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• | 啟動，進展，時機和完成臨牀試驗為我們的產品候選人和潛在的產品候選人； |
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• | (二)專利申請的備案、起訴、專利請求權的執行和抗辯所涉及的費用； |
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• | 我們在何種程度上獲得或投資於企業、產品或技術，包括與此類收購和投資有關的成本；以及 |
表外安排
我們並無條例S-K第303(A)(4)(Ii)條所界定的資產負債表外安排。
合同義務和商業承諾
我們未來的最低合同承諾載於2018年度報告，以前披露的合同承付款在年度報告期間未發生任何實質性變化。九結束的幾個月2019年9月30日。在2019年4月，我們與Brammer Bio MA簽訂了一項期權協議，該協議現在是Thermo Fisher科學公司。Brammer公司，即Brammer公司，根據該公司，Brammer允許我們選擇在Brammer的工廠獲得專門的製造能力。我們付了錢300萬美元該選項將於2020年7月31日到期。此外，我們還會付給布拉默200萬美元協助我們在加利福尼亞州布里斯班建立我們的製造能力，這可能會增加我們未來的合同承諾。
我們面臨的市場風險與我們的現金、現金等價物和投資有關。我們的投資政策的目標是保持資本，滿足流動性需求，並根據我們的投資政策參數和市場條件獲取市場回報率。我們選擇的投資，以最大限度的利息收入，儘可能在這些指導方針。為了實現我們的目標，我們維持一個現金等價物投資組合，投資於高信用質量的證券和期限不同的證券，以滿足預計的現金需求。
我們的投資組合中的證券沒有槓桿作用，被歸類為可供出售的證券，而且由於其短期性質，受最低利率風險的影響。我們的投資目前包括美國政府支持的實體債務證券、公司債務證券、商業票據證券和貨幣市場基金。我們的投資政策，我們的董事會批准，限制了我們可以投資於任何一種類型的投資發行者，從而減少信用風險集中。所有的投資都有固定的利率，以市價計價，接近成本。我們在投資組合中不使用衍生金融工具。我們不相信利率的改變會對我們的投資組合的價值造成重大的負面影響。我們的市場風險2019年9月30日與“公約”第7A項中討論的內容相比，沒有實質性的變化。2018年度報告。
對披露控制和程序的評估
我們維持披露管制和程序，目的是提供合理保證，確保在證券及交易委員會規則和表格規定的期限內，記錄、處理、總結和報告我們的“交易法”報告中所需披露的信息，並將這些信息積累起來，並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時作出關於所需披露的決定。
在我們的首席執行官和首席財務官的監督下，我們評估了我們的披露控制和程序的有效性(如“外匯法”第13a-15(E)條和第15d-15(E)條所規定的)。2019年9月30日。根據這一評價，截至2019年9月30日我們的首席行政主任和主要財務主任認為，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
對控制和程序的固有限制
我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，並不認為我們的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制將防止一切錯誤和所有欺詐行為。一個控制系統，無論設計和操作多麼好，都只能提供合理的保證，保證控制的目的。
系統滿足。控制系統的設計反映了資源的限制；控制的好處必須與其成本相比較。由於在所有控制系統中都有固有的侷限性，對控制的任何評估都不能絕對保證我們公司的所有控制問題和欺詐事件(如果有的話)已經或將要被發現。由於這些固有的限制是眾所周知的披露和財務報告程序的特點，因此有可能在程序中設計保障措施，以減少但不是消除這些風險。這些固有的限制包括這樣的現實：決策中的判斷可能是錯誤的，而故障是由於簡單的錯誤或錯誤而發生的。一些人的個人行為、兩人或兩人以上的勾結、或管理層對控制的凌駕，也可以規避管制。任何控制系統的設計部分是基於對未來事件可能性的某些假設。雖然我們的披露控制和程序以及我們對財務報告的內部控制旨在為實現其目標提供合理的保證，但無法保證任何設計在所有未來條件下都能成功地實現其既定目標。隨着時間的推移，由於條件的變化或遵守政策或程序的程度的惡化，管制可能變得不充分。由於成本效益控制系統固有的侷限性，可能會發生錯誤或欺詐所導致的誤報，而不會被發現。
財務報告內部控制的變化
在三個月內，我們對財務報告的內部控制沒有改變。2019年9月30日這在很大程度上影響了我們對財務報告的內部控制，或者相當可能會對我們的財務報告產生重大影響。
第二部分.其他資料
我們不是等待法律程序的任何材料的當事方。我們可能會不時參與在一般業務過程中出現的法律程序。
對我們普通股的投資涉及很大的風險。本表格10-Q包含基於我們目前期望的前瞻性信息.由於我們的實際結果可能與我們或代表我們所作的任何前瞻性聲明大相徑庭，本節討論了可能影響我們未來實際結果的重要因素，包括但不限於我們的收入、開支、淨虧損和每股淨虧損。在就我們的普通股作出投資決定之前，您應該仔細考慮以下風險因素中所描述的信息，以及本報告其他地方出現的其他信息。
與我們的產品和技術的開發、商業化和監管審批有關的風險
我們的成功在很大程度上取決於我們的領先治療項目的臨牀試驗結果，我們可能無法證明我們的產品候選產品的安全性和有效性。
我們沒有任何已獲得監管批准的產品，因此，我們在很大程度上依賴於我們的鉛治療項目的臨牀試驗結果。我們未能登記足夠的病人來進行這些臨牀試驗、證明安全或獲得積極的臨牀試驗結果，或者我們無法滿足這些臨牀試驗的預期時間表或公佈這些項目的數據，將對我們的業務運作和財務狀況產生重大的不利影響，這可能會導致我們的股價大幅下跌。
我們成功地和及時地進行和完成這些方案的臨牀試驗的能力會受到一些額外風險的影響，包括但不限於以下方面：
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• | 有能力確定和招募足夠數量的可接受患者，以完成試驗的登記； |
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• | 未能證明產品候選產品對其建議的指示是安全和有效的； |
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• | 與美國食品和藥物管理局，或FDA，或外國監管機構，對臨牀前研究或臨牀試驗結果的解釋存在分歧； |
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• | 我們的產品候選產品臨牀試驗收集的數據不足，無法支持生物製劑許可證申請或BLA或其他提交或獲得監管批准的提交和備案； |
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• | 批准政策或規定的變化，使我們的臨牀前和臨牀數據不足以得到批准； |
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• | 未獲得與我們簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造商或我們自己的製造設施的製造工藝或設施的批准； |
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• | 包括供應商、製造商和臨牀試驗組織在內的第三方未能及時提供足夠的用品和服務； |
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• | 意外的費用和開支，以及這些計劃缺乏足夠的資金；以及 |
我們正在進行的臨牀試驗，評估產品的候選治療各種情況。即使我們能夠成功地完成這些項目的臨牀試驗，我們也需要對更多的患者進行額外的臨牀試驗，然後才能獲得必要的監管批准，將任何產品商業化，這涉及到更多的資源、承諾和專門知識。我們在進行後期臨牀試驗方面的經驗也有限，可能不具備完成這些試驗所需的資源和專門知識。因此，我們可能需要擴大我們的業務，並與製藥公司建立合作關係，這些公司可以承擔後期開發和商業化的責任。在這方面，雖然我們已達成合作協議，通過臨牀試驗程序為某些產品候選人的開發提供資金和援助，但我們不能保證今後能夠與第三方建立合作關係，為我們提供後期試驗的資金和專門知識。此外，我們在臨牀試驗中取得的任何積極成果也不能保證在後期臨牀試驗中具有長期療效和安全性。如果更多的病人沒有表現出可接受的安全性和有效性，或者在我們的臨牀試驗中有任何積極的結果是不合適的和/或可重複的，我們
產品可能得不到FDA或外國監管機構的批准，這可能會對我們的業務產生重大的不利影響。
此外，我們尚未與監管當局就產品候選產品的完整開發途徑達成協議。此外，監管當局有能力改變關於可批准端點的決定或指導，特別是隨着技術在這些領域的不斷髮展。因此，我們尚未確定哪些端點將支持批准我們的某些項目，而且由於某些程序的新穎性，例如SB-FIX、SB-913和SB-318，支持監管審批所需的端點可能與原先預期的不同。
即使產品候選人成功地獲得FDA和類似的外國監管機構的批准，任何批准都可能包含與特定年齡組的使用限制、警告、預防措施或禁忌有關的重大限制，或者可能受到繁瑣的批准後研究或風險管理要求的限制。如果我們無法在一個或多個管轄區為我們的產品候選人獲得監管批准，或者任何批准都有重大限制，我們可能無法獲得足夠的資金來繼續開發該產品或產生可歸因於該產品候選人的收入。此外，任何對我們目前或未來產品候選人的監管批准，一旦獲得，可能會被撤銷。
臨牀前研究或早期臨牀試驗的成功可能並不代表在以後的試驗中取得的結果。同樣，從臨牀試驗獲得的初步、初步或中期數據也應仔細和謹慎地加以考慮，因為最終數據可能與初步、初步或中期數據大不相同，特別是在獲得更多病人數據的情況下。
臨牀前研究或先前臨牀試驗的結果不一定能預測未來的臨牀試驗結果，臨牀試驗的中期結果也不一定表示最終結果。我們的產品候選人可能無法在臨牀開發中顯示出所期望的安全性和有效性，儘管在臨牀前的研究中顯示出了積極的結果，或者已經成功地通過了初步臨牀試驗或臨牀試驗的初步階段。我們不時會公佈或報告初步、初步或中期的數據。我們的臨牀試驗和我們的合作伙伴的初步、初步或中期數據可能並不表示試驗的最終結果，而且隨着病人登記的繼續和/或更多的病人數據的提供，一個或多個臨牀結果可能發生重大變化的風險。在這方面，這些數據可能顯示出臨牀益處的初步證據，但隨着病人繼續被跟蹤，而且有更多的病人數據可得，任何治療效果都有可能無法在病人身上持久和(或)隨着時間的推移而減少或完全停止。初步、初步或中期數據仍需接受審計和核查程序的制約，這些程序可能導致最終數據與這些初步、初始或中期數據大不相同。因此，在獲得最後數據之前，應仔細和謹慎地審議初步、初步或臨時數據。
我們正在進行臨牀試驗，評估治療血友病A(SB-525)、血友病B(SB-FIX)、MPS I(SB-318)、MPS II(SB-913)和β地中海貧血(St-400)的候選產品，而且我們不能保證在我們對這些產品的第1/2期臨牀試驗中，我們能夠取得積極的最終安全和有效的結果。不能保證我們即將進行的任何臨牀試驗都會成功。此外，我們還有涉及ZFN技術的臨牀試驗，在目前正在進行的臨牀試驗中，臨牀效益尚未得到證實。雖然我們正在計劃新的臨牀試驗，以評估更新的ZFNs和其他可能的改進，以提高ZFNs在體內的交付，但我們不能保證我們將能夠有效地交付ZFNs，從而為使用我們的產品候選產品治療的患者帶來臨牀利益。此外，我們的病毒傳遞系統和ZFN技術仍在不斷髮展，在我們所追求的治療領域的人類臨牀試驗中，這兩項技術都沒有得到充分的驗證。如果我們的運載系統或zfn平臺不符合安全標準，或者不能產生我們期望的效果，我們可能被迫中止或終止受影響的項目。[或者尋求替代技術來交付ZFN].
在臨牀試驗中，藥物、生物產品和細胞治療的失敗率很高。許多製藥和生物技術行業的公司在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，即使在臨牀前試驗和早期臨牀試驗取得了有希望的結果之後。從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據會有不同的解釋，這可能會延遲、限制或阻止監管機構的批准。此外，由於許多因素，我們可能會遇到監管方面的延誤或拒絕，包括在我們的產品候選開發期間，由於監管政策的變化。任何這類延誤都會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大和不利的影響。
我們的潛在產品需要經過漫長而不確定的審批過程，在每個地區都需要申請批准。
像FDA或歐洲藥品管理局(EMA)這樣的監管機構必須批准任何人類治療產品，才能在這樣的管轄範圍內銷售。獲得監管批准的過程是漫長和不確定的，潛在的產品可能經不起監管審批程序下的嚴格測試。
在開始人體臨牀試驗之前，我們必須向FDA提交一份新藥調查申請(IND)。美國以外的某些國家也有類似的程序，要求提交臨牀試驗。
應用類似於IND在人類臨牀試驗開始之前。例如，在歐洲聯盟，必須向每個國家的國家衞生當局和一個獨立的倫理委員會提交臨牀試驗授權(CTA)。只有在IND生效和/或適用的CTA被接受之後，臨牀試驗才能開始。雖然我們已表明我們打算在將來提交更多的IND和CTA申請，但這只是一份意向書，我們可能無法這樣做，因為相關的產品候選人可能不符合必要的臨牀前要求。此外，無法保證一旦提交，IND或CTA將導致實際開始臨牀試驗，或我們將能夠滿足我們的目標時間表開始臨牀試驗。臨牀試驗受到機構審查委員會(IRBs)和適用的監管機構的監督。除了FDA和IRB的監督外，根據美國國立衞生研究院(NIH)頒佈的指導方針，基因治療臨牀試驗也要受到機構生物安全委員會(IBC)的審查和監督，IBC是一個地方機構委員會，負責審查和監督該機構利用重組或合成核酸分子進行的研究。IBC評估研究的安全性，並確定對公眾健康或環境的任何潛在風險。雖然NIH指南不是強制性的，除非有關研究是在接受NIH資助的重組或合成核酸分子研究的機構進行或由其贊助的，但許多公司和其他不受NIH準則約束的機構自願遵循這些準則。儘管fda決定個別基因治療方案是否可以繼續進行, 審查過程和其他審查機構的決定可能會阻礙或推遲臨牀試驗的開始，即使FDA已經審查了試驗並批准了它的啟動。
臨牀試驗：
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• | 必須按照FDA的良好臨牀做法，在國際協調統一人類使用藥品註冊技術要求準則和其他適用條例的範圍內進行； |
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• | 如果相信參與這些試驗的受試者正面臨不可接受的健康風險，或如果FDA或適用的外國監管當局發現我們的IND或其外國同等產品存在缺陷或進行這些試驗，則可能會被商業夥伴FDA、適用的外國監管當局或我們在任何時候停職。 |
如果我們不能取得必要的監管批准，使我們的產品商業化，或者這種批准被推遲或暫停，將對我們的業務運作和我們的普通股的交易價格產生重大的不利影響。
我們可能會遇到一些困難，這些困難可能會延遲、中止或縮減我們的努力，通過臨牀前開發、IND和國外同等的提交和臨牀開發來推進更多的早期研究項目。
我們打算通過臨牀前開發來推進早期研究項目，並在外國監管管轄區提交新的IND、CTAs和類似文件，以便開始和進行人類臨牀試驗，評估我們正在籌備中的臨牀前候選項目。IND及其國外同類產品的製備和提交要求我們進行嚴格和耗時的臨牀前測試、研究和準備與我們產品候選產品的毒性、安全性、製造、化學和臨牀協議有關的文件。我們可能會遇到無法預見的困難，這些困難可能會延誤或以其他方式阻止我們成功地執行這項戰略。例如，我們在生產我們的產品時可能會遇到問題，並且在藥物的配方上不能顯示出一致性。我們的臨牀前測試可能產生陰性或不確定的結果，這可能導致我們決定，或監管機構可能要求我們，進行額外的臨牀前測試。如果我們不能在臨牀前試驗中取得積極的結果，我們可能決定完全放棄這些項目。此外，我們是否能夠完成和提交某些IND申請和外國同等文件取決於我們的合作伙伴的支持以及它們根據相關合作協議及時履行的義務。如果我們的夥伴不能履行這些義務，或者如果他們選擇放慢或推遲進展，我們可能無法及時或根本不能夠準備和提交預期的國家信息通報或其外國對應的文件。此外，提交幾個獨立證書及其外國同等文件涉及大量的費用和人力，我們可能沒有足夠的資源和人員來完成所有預定的國家和外國同等機構的申報工作。, 這可能會迫使我們減少IND的數量和它們的外國當量，或者放棄潛在的IND和我們認為是有希望的外國當量。任何拖延、暫停或減少我們推行臨牀前和IND戰略的努力，都可能對我們的業務產生重大的不利影響，並導致我們的股價下跌。
我們可能無法成功地識別、獲取、開發或商業化新的潛在產品候選人。
我們的業務戰略的一部分是通過識別和驗證新產品的候選產品來擴展我們的產品候選管道，我們可以開發自己，在許可證內或從其他人那裏獲得。例如，通過收購Sangamo France，我們獲得了我們的第一個汽車-Treg產品候選產品TX-200的權利。如果我們無法成功地開發和獲得TX-200或其他汽車-Treg療法的監管批准並有效地將其商業化，或者如果我們無法實現預期的加速發展時間表，我們可能無法實現預期的Txcell收購帶來的好處，從而導致可能的損害或其他費用或損失，這可能會對我們的運營和財務狀況產生實質性和不利的影響。
如果我們現有的產品候選人沒有得到監管機構的批准或沒有成功的商業化，那麼我們的業務的成功將取決於我們是否有能力繼續通過許可或其他收購來擴大我們的產品管道。我們可能無法確定相關的產品候選人。如果我們確實確定了這樣的產品候選人，我們可能無法與任何第三方達成可接受的條款，我們希望從中獲得許可或獲得他們。即使我們能夠成功地識別和獲得這類產品候選人，我們也可能無法成功地管理與整合已獲得或在許可範圍內的產品候選人或技術相關的風險，也無法成功地管理與收購或許可內交易有關的預期和非預期問題所產生的風險。此外，雖然我們尋求通過盡職調查等方式減少潛在收購和許可交易的風險和負債，但這些盡職調查努力可能沒有發現、沒有向我們披露、或者我們評估不足，或者我們無法有效管理這些風險和負債。此外，由於各種原因，我們可能無法實現這類交易的預期效益，包括可能獲得的產品候選產品，如TX-200，在臨牀試驗中不安全或不有效，將已獲得的產品候選產品、技術或業務集成在一起會產生不可預見的困難和支出，或者預期的收益不會在預期的時間框架內實現或不會實現。
我們可能會在臨牀試驗中遇到重大延誤，或者我們可能無法證明安全和有效，使適用的管理當局滿意。
在獲得市場管理機構批准銷售我們的產品候選產品之前，我們必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明產品候選產品的安全性和有效性。臨牀檢測昂貴，耗時，結果不確定。我們不能保證任何臨牀試驗都會按計劃進行或如期完成。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。可能妨礙成功或及時完成臨牀發展的事件包括：
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• | 延遲與預期的CRO和臨牀試驗場所就可接受的條件達成協議； |
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• | 延遲在每個臨牀試驗場開放臨牀試驗場所或獲得要求的IRB或獨立倫理委員會批准； |
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• | 因嚴重不良事件或在對臨牀試驗操作或試驗場所進行檢查後，由管理當局強制實施臨牀拘留； |
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• | 我們、我們聘用的任何CRO或任何其他第三方未能遵守臨牀試驗要求； |
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• | 未能按照FDA的良好臨牀做法或GCP，或歐洲聯盟和其他國家適用的監管準則執行； |
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• | 在測試、驗證、製造和交付我們的產品候選人到臨牀站點方面的延誤，包括與我們簽約履行某些這些職能的第三方的延誤； |
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• | 選擇需要長時間臨牀觀察或對結果數據進行分析的臨牀終點； |
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• | 與候選產品相關的嚴重不良事件的發生被認為超過了其潛在利益； |
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• | 在由其他贊助者進行的同一類別代理人的試驗中發生嚴重不良事件；或 |
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• | 需要修改或提交新的臨牀協議的法規要求和指南的變化。 |
任何無法成功完成臨牀前和臨牀開發的情況都可能給我們帶來額外的成本，或削弱我們從產品銷售、監管和商業化里程碑和專利使用費中產生收入的能力。此外，如果我們對產品的候選產品進行製造或配方更改，我們可能需要進行更多的研究，以便將我們修改過的產品候選產品與早期版本連接起來。臨牀試驗的延遲也可以縮短我們可能有專有權將我們的產品候選人商業化或允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場的任何時期，這可能會損害我們成功地將我們的產品候選產品商業化的能力，並可能損害我們的業務、財務狀況、經營結果和前景。
此外，如果我們的臨牀試驗結果不確定，或與我們的產品候選產品有關的安全問題或嚴重不良事件，我們可以：
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• | 延遲為我們的產品候選人獲得市場許可，如果有的話； |
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• | 獲得批准的適應症或病人羣體，但不像預期或期望的那樣廣泛； |
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• | 通過標籤獲得批准，包括重要的使用或分銷限制或安全警告； |
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• | 需要進行額外的臨牀試驗以支持批准，或接受額外的營銷後測試要求； |
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• | 要求監管當局撤銷或暫停對該產品的批准，或以經修改的風險評估和緩解戰略的形式對其分銷施加限制； |
我們可能無法找到可以接受的病人，或者在臨牀試驗中可能會遇到延遲登記病人的情況，這可能會推遲或阻止我們對我們的產品候選人進行臨牀試驗。
確定和合格的病人蔘與我們的產品候選的臨牀試驗是我們成功的關鍵。我們臨牀試驗的時間取決於我們是否有能力招募病人蔘與，以及完成所需的隨訪期。例如，血友病試驗通常需要更長的時間登記，因為現有的治療。我們在第1/2期臨牀試驗中輸入了第一位患者，評估ST-400在2019年第一季度治療β-地中海貧血。如果我們不能及時登記必要數量的病人，我們可能無法完成我們的臨牀試驗。我們可能面臨類似的挑戰或延誤，在我們的其他或潛在的臨牀試驗。如果病人不願意參加我們的基因治療研究，因為與生物技術或基因治療領域有關的不良事件的負面宣傳，對類似病人羣體或其他原因進行競爭性臨牀試驗，那麼招募病人、進行研究和獲得對我們的產品候選人的監管批准的時間表可能會被推遲。這些延遲可能導致增加成本，推遲我們的產品候選產品，延遲測試我們產品候選產品的有效性，或者完全終止臨牀試驗。
我們可能無法識別、招募和招募足夠數量的病人，或那些具有所需或所需特徵的患者，以便及時完成我們的臨牀試驗。病人登記和試驗完成受到下列因素的影響：
如果我們難以按計劃登記足夠數量的病人進行臨牀試驗，我們可能需要推遲、限制或終止正在進行的或計劃中的臨牀試驗，或擴大到更多的管轄範圍，這可能給我們公司帶來更多的挑戰，並使我們面臨風險。如果我們不按計劃成功進行臨牀試驗，將對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。
我們的產品候選人可能會產生不良的副作用，或者具有其他特性，這些特性可能會延遲或阻止他們的監管審批，限制商業潛力，或者在任何潛在的營銷批准之後造成重大的負面後果。
在進行臨牀試驗期間，病人向學習醫生報告他們的健康變化，包括疾病、傷害和不適。通常，不可能確定研究產品的候選產品是否導致了這些情況，特別是因為我們正在研究的許多疾病都有複雜的併發症。如果臨牀經驗表明，我們的產品候選產品有副作用或導致嚴重或危及生命的副作用，產品候選產品的開發可能失敗或延遲，或者，如果產品候選人已獲得監管批准，該批准可能被撤銷，這將嚴重損害我們的業務，前景，經營業績和財務狀況。
在過去的基因治療中有幾個顯著的副作用，包括在其他使用其他基因組療法的試驗中報告的白血病和死亡病例。基因治療仍然是一種相對較新的疾病治療方法，可能會出現額外的副作用。由於遺傳物質或用於攜帶遺傳物質的其他成分的持續生物活性，在接觸基因治療產品後，也可能出現顯著延遲不良事件的潛在風險。使用基因治療產品可能產生的副作用包括用藥後早期的免疫反應，這種反應雖然不一定對病人的健康不利，但可能大大限制治療的有效性。
我們可能無法獲得額外的孤兒藥品名稱或孤兒的藥品專賣我們的某些產品。如果我們的競爭對手能夠獲得構成同一種藥物的產品的孤兒藥品專賣權，並將同樣的適應症作為我們的產品候選品，我們可能在相當長的一段時間內無法獲得適用的監管當局批准的競爭產品。
包括美國和歐洲聯盟在內的一些司法管轄區的監管當局可將針對相對較少患者的藥物指定為孤兒藥物。根據1983年的“孤兒藥物法”，如果FDA打算治療一種罕見的疾病或疾病，通常定義為在美國的病人人數少於20萬人，或者在美國病人人數超過20萬人的情況下，FDA可以指定一種產品為孤兒藥物。在美國，開發這種藥物的費用將無法從在美國的銷售中收回。在歐洲聯盟，歐洲醫學協會的孤兒藥品委員會授予這一稱號，以促進旨在診斷、預防或治療危及生命或長期衰弱的產品的開發，這種疾病影響到歐盟內每10 000人中不超過5人。此外，對旨在診斷、預防或治療危及生命、嚴重衰弱或嚴重和慢性疾病的產品給予孤兒稱號，如果沒有獎勵措施，歐洲聯盟的藥品銷售不可能足以證明有必要投資開發藥物或生物產品。
我們的一些高級產品候選人已被FDA授予Orphan藥物認證，還有一些已被EMA指定為孤兒藥物產品。如果我們要求為我們的其他目前或未來的產品候選人指定，則不能保證FDA或EMA將授予我們的任何產品候選人這樣的稱號。此外，這種指定並不能保證任何監管機構將加快對該產品候選人的監管審查，或最終批准該產品候選人，也不限制任何監管機構在我們的產品候選人獲得獨家營銷批准之前，向其他公司的產品候選人授予與我們的產品候選人相同的標識的能力。
一般來説，如果被指定為孤兒藥物的產品候選人因其指定的指示而獲得第一次營銷批准，則該產品有權享受一段營銷獨佔期，這使FDA或EMA無法批准構成同一藥品在該營銷專賣期內處理同一指示的產品的另一項營銷申請，但在有限情況下除外。如果另一個贊助商在我們之前得到這樣的批准(不管我們的孤兒藥物名稱如何)，我們將無法在適用的獨家期內獲得我們的產品的營銷批准。適用期限在美國為七年，在歐洲聯盟為十年。如果BLA的贊助商提交的兒科數據能夠公平地迴應FDA對此類數據的書面要求，那麼在美國的排他期可以延長6個月。如果某一產品不再符合指定孤兒藥品的標準，或者該產品利潤充足，市場排他性就不再合理，那麼歐盟的排他性期限可縮短為六年。如果任何監管機構確定指定請求存在重大缺陷，或者製造商無法保證足夠數量的產品滿足患有罕見疾病或疾病的患者的需要，則可撤銷孤兒藥品的排他性。
即使我們獲得了一個產品的候選產品的孤兒藥物排他性，這種排他性可能不能有效地保護產品候選人不受競爭，因為不同的藥物可以在相同的條件下批准。在美國，即使在一種孤兒藥物得到批准之後，如果FDA得出結論後認為後一種藥物不是同一種藥物，或者臨牀上優越，因為它被證明更安全、更有效或對病人的護理作出了重大貢獻，FDA可能隨後批准另一種藥物用於同樣的情況。在歐洲聯盟，如果：
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• | 第二申請人可以在其申請中確定，其醫藥產品雖然與已批准的孤兒醫藥產品相似，但更安全、更有效或在臨牀上優於其他藥物； |
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• | 原孤兒醫藥產品營銷授權書持有人同意第二次孤兒醫藥產品申請； |
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• | 原孤兒藥材的市場授權持有人不能提供足夠數量的孤兒藥品。 |
再生醫學高級治療，或RMAT，命名，可能不會導致更快的發展或監管審查或批准過程，它不會增加我們的產品將獲得市場批准的可能性。
我們已獲得再生醫學高級治療，或RMAT，我們的產品之一，以治療嚴重血友病A。rmat是為了加快審查細胞治療，治療組織工程產品，人體細胞和組織產品，或任何使用這種療法或產品的任何組合產品，旨在治療，修改，逆轉，或治療嚴重或危及生命的疾病或情況，併為初步的臨牀證據表明，有可能解決這種疾病或疾病的醫療需求未得到滿足。RMAT的指定提供了潛在的好處，包括更頻繁地與FDA舉行會議，討論產品候選人的開發計劃，以及滾動評審和相關BLA的優先審查的資格。授予rmat指定的產品也可能有資格根據代理或中間端點合理地預測長期臨牀效益，或依賴於從有意義的站點獲得的數據，包括通過擴展到其他站點來加速批准。沒有任何保證，我們將能夠獲得更多的rmat名稱，我們的任何其他產品的候選人。RMAT的指定不會改變FDA的產品批准標準，也沒有保證這種指定會導致快速審查或批准，或者批准的指示不會比指定所涵蓋的指示範圍更窄。此外，當臨牀數據出現時，如果不符合資格標準，RMAT的指定可能會被撤銷。
我們的技術商業化將在一定程度上取決於與其他公司的戰略夥伴關係。如果我們不能在未來找到合作伙伴，或者如果我們的合作伙伴不努力進行產品開發工作，我們可能無法開發我們的技術或產品候選產品，這可能會減緩我們的增長，降低我們的庫存價值。
我們期望在某種程度上依賴我們的戰略夥伴提供資金支持我們的研究，並進行獨立的研究和臨牀前和臨牀測試。我們的技術基礎廣泛，目前我們不具備充分開發和商業化可能由我們的技術或資源或能力產生的潛在產品所需的資源，以完成產品可能需要的漫長的營銷審批過程。因此，我們計劃依靠戰略夥伴關係來幫助我們開發和商業化我們的產品。我們已簽訂合作協議，通過臨牀試驗過程為某些產品候選人的開發提供資金和援助。例如，我們與Kite就潛在的癌症工程細胞療法達成了一項協議，與輝瑞公司達成了兩項單獨協議，一項針對SB-525治療血友病A，另一項針對肌萎縮側索硬化症和額顳葉變性(與突變相關)。C9ORF72基因，並與賽諾菲協議，我們的β地中海貧血和鐮狀細胞疾病的產品候選。
如果我們找不到更多的合作伙伴，或者合作伙伴無法或不願意推進我們的項目，或者如果他們不努力追求產品的批准，這可能會減緩我們的進展，並對我們創造收入的能力產生不利影響。此外，我們的合作伙伴可能會轉授或放棄開發計劃，或者我們可能與我們的合作伙伴有分歧或爭議，這將導致相關的產品開發緩慢或停止。此外，我們的合作伙伴的業務或業務可能會通過重組、收購或其他戰略交易或決策發生重大變化，這可能會對他們推進我們項目的能力產生負面影響。
夥伴關係協議的喪失或無法找到未來的合作伙伴協議，可能會推遲或終止我們可能從我們的技術中獲得的產品的潛在開發或商業化，但也可能推遲或終止我們測試產品候選產品的能力。如果任何合作伙伴未能成功或及時地開展合作活動，受影響的產品候選人或研究項目的臨牀前開發或臨牀開發或商業化可能被推遲或終止。
根據典型的合作協議，我們期望根據具體里程碑的實現情況，獲得產品候選產品的研究和開發收入，以及按商品化產品銷售百分比計算的特許權使用費。實現這些里程碑在一定程度上將取決於我們的夥伴以及我們自己的努力。如果我們或任何合作伙伴未能達到具體的里程碑，那麼夥伴關係可能會被終止，這可能會減少我們的收入。有關與我們的第三方合作協議相關的風險的更多信息，請參見“與我們與合作者和戰略夥伴的關係相關的風險”。
我們可能無法獲得基因轉移技術的許可，我們可能需要將鋅指蛋白技術和潛在產品商業化。
為了調節或修飾細胞中的基因，鋅指蛋白(ZFP)必須有效地傳遞到細胞中。我們已經在研究中為ZFP批准了某些基因轉移技術，包括AAV和mRNA技術。我們正在評估這些系統和其他可能需要用於將zfp傳送到信元中的技術。離體和體內申請。然而，我們可能無法許可所需的基因轉移技術來開發和商業化我們的產品候選人。我們還沒有開發我們自己的基因轉移技術，我們依賴於我們達成許可協議的能力，從而為我們提供必要的基因轉移技術的權利。我們的方法是根據需要授權適當的技術。無法與擁有這種技術的實體取得使用基因轉移技術的許可證
在合理的商業條件下，如果有的話，可能會推遲或阻止臨牀前評估、藥物開發合作、臨牀測試和/或我們的治療產品候選品的商業化。
我們正在進行專利研究，以發現新的產品候選人。這些項目增加了我們產品失敗的財務風險，可能會顯著增加我們的研究支出，並可能與未來的合作者和戰略合作伙伴發生衝突。
我們的專利研究項目是由我們單獨資助的研究，或者是由贈款資助的研究，在這些研究中，我們保留了對這種研究產生的治療產品的專有權利。這與我們的某些研究項目形成了鮮明的對比，這些項目可能是由公司合作伙伴資助的，在這些項目中，我們可以分享任何最終產品的權利。實施專有研究計劃可能不會產生相應的收入，並可能與我們的合作者或戰略合作伙伴就我們的專利研究活動的知識產權權利產生衝突。與我們的合作者或戰略夥伴之間的任何衝突都會降低我們締結未來合作或夥伴協議的能力，並對我們與現有合作者和合作夥伴的關係產生負面影響，這可能會減少我們的收入，推遲或終止我們的產品開發。隨着我們繼續將戰略重點放在專利研究和治療開發上，我們預計將面臨更大的商業風險，花費更多的資金，並需要管理層和工作人員投入大量的時間。
即使我們的技術證明是有效的，它仍然可能導致商業上可行的產品。
即使我們、我們的合作者或戰略夥伴成功地將我們的ZFP技術應用於藥物發現、蛋白質生產、治療開發或其他我們已獲得許可的技術領域，例如植物農業，他們也可能無法將產生的產品商業化，或決定使用與這項技術相競爭的其他方法。到目前為止，沒有一家公司獲得市場認可，也沒有開發或商業化任何基於我們的ZFP技術的治療或農產品。如果我們的技術不能提供安全、有效、有用或商業上可行的方法來發現和開發這些產品，這將大大限制我們的業務和未來的增長，並將對我們的價值產生不利影響。
即使我們的產品開發工作是成功的，即使獲得了必要的監管批准，我們的產品也可能無法獲得醫生、病人、醫療支付人和醫學界的市場認可。
即使我們將來可能開發或獲得的任何產品候選產品獲得監管機構的批准，適用的產品也可能無法獲得醫生、醫療保健支付人、病人或醫學界的市場認可。我們獲得批准的任何產品候選人是否被市場接受，取決於以下幾個因素：
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• | 被醫師、主要癌症治療中心和患者接受為安全有效的治療藥物； |
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• | 產品候選產品相對於替代療法的潛在優勢和感知優勢； |
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• | 在更廣泛的患者羣體中看到的產品候選產品的安全性，包括它在批准的適應症之外的使用； |
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• | 在沒有保險或第三方付款人和政府當局償還不足的情況下，病人是否願意自費支付保險和足夠的補償； |
如果我們的任何產品候選人獲得批准，但未能獲得醫生、病人、醫療費用支付人或治療中心的市場接受，我們將無法產生可觀的收入，這將損害我們盈利的能力。
即使我們能夠將產品的候選產品商業化，這些產品也可能得不到美國和其他國家第三方付款人的保險和足夠的補償，因為我們試圖將我們的產品商業化，這可能會損害我們的業務。
我們成功地將任何產品商業化的能力，在一定程度上將取決於政府衞生行政部門、私營醫療保險公司和其他組織對這些產品和有關治療的承保範圍和適當補償的程度。
政府當局和第三方支付者，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物，並確定報銷水平。醫療保健行業的一個主要趨勢是控制成本。政府當局和第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方支付者要求製藥公司向他們提供預定價格的折扣，並對醫藥產品的收費提出質疑。第三方支付者也可能尋求額外的臨牀證據，除了獲得監管批准所需的數據之外，在覆蓋我們為這些患者提供的產品之前，可以在特定的患者羣體中證明臨牀的益處和價值。我們不能肯定我們商業化的任何產品都能得到覆蓋範圍和充分的補償，如果可以得到補償，補償的數額將是多少。承保範圍和補償可能會影響我們獲得監管批准的任何產品的需求或價格。如果無法獲得補償，或者只能在有限的水平上獲得補償，我們可能無法成功地將我們獲得監管批准的任何產品的候選產品商業化。
在獲得新批准的藥物的覆蓋面和報銷方面可能會出現重大延誤，而且覆蓋面可能比FDA或類似的外國監管當局批准該藥物的目的更有限。此外，獲得保險和報銷的資格並不意味着在所有情況下或以包括研究、開發、製造、銷售和分銷在內的費用的費率支付任何藥物。如果適用的話，新藥物的臨時補償水平也可能不足以支付我們的費用，而且可能只是暫時的。償還率可能因藥物的使用和使用的臨牀環境而異，可根據已為較低成本的藥物確定的償還水平，並可納入其他服務的現有付款。藥品的淨價格可以通過政府保健項目或私人付款者所要求的強制性折扣或回扣，以及通過今後放鬆目前限制從可能以低於美國價格出售藥品的國家進口藥品的任何放鬆措施來降低。在美國，第三方支付者在制定自己的報銷政策時往往依賴於醫療保險的保險政策和支付限制，但除了醫療保險的確定外，他們也有自己的方法和審批過程。我們無法迅速從政府資助和私人付款人那裏獲得我們開發的任何已批准產品的覆蓋範圍和盈利償還率，這可能會對我們的經營結果、我們提高產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生重大的不利影響。
最近頒佈的和未來的立法，包括可能不利的定價條例或其他醫療改革舉措，可能會增加我們獲得監管機構批准和商業化產品的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。
除其他事項外，管制新藥的批准、覆蓋面、定價和報銷的條例因國而異。在美國和一些外國司法管轄區，對醫療系統進行了一些立法和監管方面的修改和擬議的改革，這些變化可能會阻止或推遲對產品候選人的監管批准，限制或規範審批後的活動，並影響我們成功銷售任何獲得監管批准的產品候選人的能力。特別是，2010年3月頒佈了經“衞生保健和教育和解法”修訂的“病人保護和平價醫療法案”，即“平價醫療法案”，極大地改變了政府和私營保險公司資助醫療保健的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。“平價醫療法案”及其實施條例，除其他外，涉及一種新的方法，即對某些藥品和生物製品，包括與我們產品候選產品類似的吸入、注入、注入、植入或注射的產品，計算製造商根據“醫療補助藥品退税計劃”所欠的回扣，將醫療補助藥品退税計劃擴大到使用醫療補助管理機構註冊的個人處方，製造商對某些品牌處方藥徵收新的年費和税收，創建了一個新的以病人為中心的結果研究所，為增加聯邦政府相對有效性研究的項目提供激勵，建立了一個新的醫療保險D部分覆蓋差距折扣計劃, 在這種情況下，製造商現在必須同意提供70%的銷售點折扣，可適用的品牌藥品的談判價格，在他們的覆蓋率差距期間，作為製造商的門診藥品被納入醫療保險D部分的一個條件，併為後續生物產品創建了一個合法的框架。
此外，鑑於處方藥和生物製品的成本不斷上升，政府最近對藥品定價做法進行了更嚴格的審查。這種審查導致國會最近進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，除其他外，旨在為產品定價帶來更大的透明度，審查
定價與製造商病人計劃之間的關係，以及改革政府對藥品的報銷方法，其中一些包括在本屆政府2019和2020年財政年度的預算提案中。此外，本屆政府還發布了一份“藍圖”，以降低藥品價格，降低藥品的自掏腰包成本，其中包括增加製造商競爭、提高某些聯邦醫療項目的談判能力、鼓勵製造商降低其產品的清單價格和降低消費者支付的藥品外銷成本的額外建議。美國衞生和公共服務部(HHS)已開始徵求對其中一些措施的反饋意見，同時也在其現有權力下實施其他措施。這些措施的數目需要更多的授權才能生效。國會和行政部門都表示將繼續尋求新的立法和/或行政措施，以控制藥物費用。在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的條例，包括價格或病人報銷限制、折扣、對某些產品的獲取和銷售成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，其目的是鼓勵從其他國家進口和批量採購。
在外國、聯邦和州各級，已經並有可能繼續提出立法和監管建議，旨在擴大醫療保健的可獲得性，並控制或降低醫療費用。我們無法預測今後可能採取的主動行動。政府、保險公司、管理下的保健組織和其他保健服務付款人繼續努力控制或降低保健費用和(或)實行價格管制，可能會對下列方面產生不利影響：
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• | 如果我們獲得監管部門的批准，我們對產品候選人的需求； |
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• | 我們的能力，確定一個價格，我們認為是公平的，我們的產品； |
任何從醫療保險或其他政府項目中償還費用的減少都可能導致私人支付者的付款減少，這可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。
已提出立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和推廣活動。我們不能確定是否會頒佈更多的立法修改，或者FDA的法規、指南或解釋是否會被改變，或者這些改變對我們的產品候選產品的監管批准(如果有的話)會產生什麼影響。
在美國，歐盟和其他可能對我們的產品候選市場、政府當局和第三方支付機構越來越多地試圖限制或管制醫療產品和服務的價格，特別是新的和創新的產品和療法，從而降低了平均銷售價格。此外，美國更加重視有管理的醫療保健，歐洲聯盟更加重視國家和區域的定價和償還控制，這將給產品定價、補償和使用帶來更大壓力，這可能對我們今後的產品銷售和業務結果產生不利影響。這些壓力可能來自管理下的護理團體的規則和做法、司法裁決以及與醫療保險、醫療補助和醫療保健改革、藥品報銷政策和一般定價有關的政府法律和條例。
我們可能會在本地和海外市場實施價格管制，這可能會對我們未來的盈利能力造成不利影響。
在美國的一些州和地區，以及在一些國家，特別是歐洲聯盟成員國，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間才能收到產品的監管批准。此外，各國政府和其他利益攸關方可能對價格和補償水平施加相當大的壓力，包括作為控制費用措施的一部分。政治、經濟和監管方面的發展可能會使定價談判進一步複雜化，價格談判可能在獲得補償後繼續進行。歐盟各成員國使用的參考定價和平行分配，或低價和高價成員國之間的套利，可以進一步降低價格。在一些國家，我們或我們的合作者可能需要進行臨牀試驗或其他研究，將我們的產品候選產品的成本效益與其他可用療法進行比較，以獲得或維持報銷或定價批准。第三方付款人或當局公佈折扣可能會對出版國和其他國家的價格或償還水平造成進一步壓力。如果我們的產品無法償還，或在範圍或數量上受到限制，或者如果定價設定在不能令人滿意的水平，我們的業務就會受到不利的影響。
即使我們完成了必要的臨牀前和臨牀研究，我們也無法預測何時或是否會獲得監管機構的批准，以便將候選產品商業化，或者批准的範圍可能比我們預期的要窄。
在適當的監管機構審查和批准產品候選之前，我們不能將產品商業化。即使我們的產品候選人在臨牀研究中表現出安全性和有效性，監管機構也可能無法及時完成審查過程，或者我們可能無法獲得監管機構的批准。如果FDA諮詢委員會或其他監管諮詢小組或權威機構建議不批准或限制批准，則可能導致額外的延誤。此外，在產品開發、臨牀研究和審查過程中，我們可能會因未來立法或行政行動中的額外政府監管或監管機構政策的變化而受到延誤或拒絕。監管機構也可以批准治療候選人的數量少於或超過所要求的有限的適應症，也可以根據營銷後研究的表現給予批准。此外，監管機構可能不批准標籤聲明，這是必要的或可取的成功商業化的我們的治療候選人。例如，為兒童使用的某些產品的開發是我們目前商業戰略的一個重要組成部分，如果我們無法獲得對期望的年齡範圍的監管批准，我們的業務可能會受到影響。
即使我們獲得了產品候選產品的監管批准，我們的產品仍將受到監管審查。
即使我們在一個管轄範圍內獲得監管批准，監管當局仍可能對我們的產品候選產品的指定用途或營銷施加重大限制，或對潛在代價高昂的批准後研究、市場後監視或病人或藥物限制施加持續的要求。例如，fda通常建議接受基因治療的患者在15年內對潛在的不良事件進行跟蹤觀察。此外，認可的BLA的持有人有義務監測和報告不良事件和任何產品不符合BLA規範的故障。獲得批准的BLA的持有者還必須提交新的或補充的申請，並獲得FDA批准對批准的產品、產品標識或製造過程進行某些更改。廣告和宣傳材料必須符合FDA的規定，並接受FDA的審查，以及其他可能適用的聯邦和州法律。
此外，產品還須支付年度項目使用費，並由FDA和其他管理當局進行持續審查和定期檢查，以確保遵守良好的生產慣例或GMP，並遵守在BLA中作出的承諾。如果我們或監管機構發現某一產品以前未知的問題，如意外的嚴重程度或頻率的不良事件，或該產品生產的設施出現問題，監管機構可對該產品或製造設施施加限制，包括要求召回或退出市場或暫停生產。
此外，如果我們的任何產品候選人獲得批准，我們的產品標籤，廣告和推廣將受到監管要求和持續的監管審查。FDA和外國監管機構嚴格管理可能對藥品和生物產品的宣傳要求。特別是，一個產品可能不會被推廣到未經FDA批准的用途，正如該產品的批准標籤所反映的那樣。
如果我們在獲得任何產品候選人的批准後未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：
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• | 拒絕批准待定的營銷申請，如BLA或對我們提交的BLA的補充； |
任何政府對涉嫌違法行為的調查，都可能需要我們花費大量的時間和資源來作出反應，並可能引起負面的宣傳。上述任何事件或處罰的發生都可能阻礙我們將產品候選產品商業化併產生收入的能力。
如果不能在國際管轄範圍內獲得監管批准，我們的產品候選人將無法在國外銷售。
除了美國的規定外，為了在歐洲聯盟、許多亞洲國家和其他司法管轄區銷售和銷售我們的產品，我們必須獲得單獨的監管批准，並遵守許多不同的監管要求。批准程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間有很大的不同。美國以外的監管審批程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。一個國家接受的臨牀試驗可能不被其他國家的管理當局接受。此外，美國以外的許多國家要求
在批准在那個國家銷售之前，產品必須經過批准才能報銷。已批准在某一國家銷售的產品候選人不得在該國獲得報銷批准。如果有的話，我們可能無法及時獲得美國以外的監管機構的批准。美國以外的一個監管機構的批准並不能確保得到其他國家或地區的監管機構或FDA的批准。我們可能無法申請監管批准，也可能得不到必要的批准，使我們的產品在任何市場上商業化。如果我們無法獲得FDA或歐洲聯盟、亞洲或其他地區的監管機構的批准，該產品候選產品的商業前景可能會大大降低，我們的業務前景可能會下降，這可能會對我們的業務、經營結果和財務狀況產生重大的不利影響。
我們目前和未來與醫療服務提供者、客户和第三方支付者的關係使我們受到適用的反回扣、欺詐和濫用以及其他醫療法律法規的約束。如果我們不遵守聯邦、州和外國的法律和法規，包括醫療保健、隱私和數據安全的法律法規，我們就可能面臨嚴重的懲罰，我們的業務、經營結果、財務狀況和前景都可能受到不利影響。
醫療服務提供者、醫生和第三方付款人將在推薦和處方我們獲得監管批准的任何產品候選人方面發揮主要作用。我們目前和未來與醫療提供者、第三方支付人和客户的安排可能會使我們受到廣泛適用的欺詐和濫用以及其他可能限制商業或金融安排和關係的醫療法律法規的影響，通過這些安排和關係，我們可以銷售、銷售和銷售我們的產品。作為一家生物技術公司，儘管我們不會控制醫療服務的轉診或直接向醫療保險、醫療補助或其他第三方支付費用的法案，但聯邦和州有關欺詐、濫用和病人權利的法律和法規都適用於我們的業務。根據適用的聯邦和州醫療保健法律和條例，可能影響我們的經營能力的限制包括：
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• | “聯邦醫療保健反Kickback法”除其他外，禁止任何人故意故意直接或間接、公開或祕密地、現金或實物地索取、提供、接受或提供報酬，以誘使或獎勵，或作為回報，將個人轉介或購買、訂購或推薦任何商品或服務，這些物品或服務可根據聯邦醫療保健方案，如“醫療保險和醫療補助”支付； |
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• | 聯邦民事和刑事虛假索賠法和民事罰款法，包括“聯邦虛假索賠法”，可通過民事舉報人或誘騙行動予以執行，除其他外，禁止個人或實體向聯邦政府，包括醫療保險和醫療補助方案，提出虛假或欺詐性的付款或批准要求，或作出虛假陳述，以避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付款項的義務； |
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• | 1996年“聯邦健康保險可攜性和問責法”(HIPAA)對實施欺騙任何醫療福利方案的計劃規定了刑事和民事責任，並制定了聯邦刑法，其中除其他外，禁止在提供或支付醫療福利、項目或服務方面故意捏造、隱瞞或掩蓋重大事實，或作出任何重大虛假陳述； |
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• | 經“經濟和臨牀衞生法”或“衞生信息技術促進經濟和臨牀健康法”(HITECH)修訂的HIPAA及其實施條例規定了義務，包括強制性合同條款，以保障某些保健提供者、保健計劃和保健信息交換所(稱為覆蓋實體)以及為其提供服務的個人和實體所持有的、涉及個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸，這些信息稱為業務夥伴； |
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• | 根據“平價醫療法案”制定的“聯邦醫生支付陽光法”要求某些藥品、設備、生物製品和醫療用品製造商每年向合作醫療委員會報告與醫生和教學醫院的付款和其他價值轉移有關的信息，以及醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益； |
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• | 類似的州和外國法律法規，如州反回扣法和虛假索賠法，可能適用於涉及非政府第三方付款人(包括私營保險公司)償還的醫療項目或服務的銷售或營銷安排和索賠；一些州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願遵守準則和聯邦政府頒佈的相關合規指南，要求製藥商向其他醫療保健提供者和保健實體報告與付款和其他價值轉移、營銷支出或藥品定價有關的信息；和/或確保銷售人員的登記和遵守；以及 |
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• | 在特定情況下，國家和外國法律對健康信息的隱私和安全作出了規定，其中許多法律在重大方面存在差異，而且往往不被HIPAA所搶奪，從而使遵守工作複雜化。 |
這些法律的範圍和執行情況都不確定，而且在當前的醫療改革環境中會發生迅速的變化，特別是由於缺乏適用的先例和條例。聯邦和州執法機構最近加大了對醫療保健公司、醫療服務提供者和包括慈善基金會在內的其他第三方之間互動的審查力度，這導致了醫療行業的多項調查、起訴、定罪和和解。對調查作出反應可能會耗費時間和資源，並可能轉移管理層對業務的注意力。任何此類調查或和解都可能增加我們的成本，或對我們的業務產生不利影響。
努力確保我們與第三方的業務安排將符合適用的醫療保健法律和條例將涉及大量費用。政府當局可能會得出結論，我們的商業慣例可能不符合現行或今後涉及適用的欺詐和濫用的法規、條例或判例法或其他醫療保健法律和條例。如果發現我們的業務違反了這些法律或可能適用於我們的任何其他政府條例，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、扣押、個人監禁、被排除在政府資助的醫療項目之外，例如醫療保險和醫療補助、附加的報告要求和監督，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決關於不遵守這些法律的指控，以及限制或重組我們的業務。如果發現任何醫生或其他醫療服務提供者或實體不遵守適用的法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健項目之外。
此外，歐洲聯盟也禁止向醫生提供利益或好處，以誘導或鼓勵醫藥產品的處方、推薦、背書、購買、供應、訂購或使用。向醫生提供利益或好處是由歐盟成員國的國家反賄賂法，如“英國賄賂法”規定的。違反這些法律可能導致鉅額罰款和監禁。此外，向某些歐洲聯盟成員國的醫生支付的款項必須公開披露。與醫生簽訂的協定往往還必須事先得到醫生的僱主、其主管專業組織和(或)歐洲聯盟個別成員國的管理當局的通知和批准。這些要求載於適用於歐洲聯盟成員國的國家法律、行業守則或專業行為守則。不遵守這些要求可能導致名譽風險、公眾譴責、行政處罰、罰款或監禁。
收集、使用、披露、轉移或以其他方式處理與歐盟個人有關的個人數據，包括個人健康數據，須遵守歐盟“一般數據保護條例”或“GDPR”，該條例於2018年5月25日生效。GDPR的範圍很廣，它對個人數據所涉及的個人數據的控制、向個人提供的信息、我們必須維護的文件、個人數據的安全性和保密性、數據泄露通知以及在處理個人數據時使用第三方處理器提出了幾項要求。GDPR還對將個人數據從歐盟轉移出去實施了嚴格的規定，規定了執法當局，並授權對不遵守規定的行為處以鉅額罰款，包括最高可處以2000萬歐元的罰款，或相當於該公司全球年收入4%的罰款，兩者以數額較大者為準。GDPR要求不僅適用於第三方交易，也適用於我們與我們的子公司(如法國桑格莫)之間的信息轉移，包括員工信息。與以前的歐洲聯盟法律相比，GDPR增加了我們在處理個人數據方面的責任和潛在責任，特別是考慮到對法國桑加莫的收購，我們可能需要建立更多的機制，以確保遵守GDPR，這可能轉移管理層的注意力，增加我們的業務成本。然而，儘管我們正在努力使我們的做法符合“全球地質雷達”，但由於我們控制範圍內的各種因素或我們無法控制的其他因素，我們可能並不成功。地方數據保護當局也有可能對探地雷達有不同的解釋。, 導致歐洲聯盟各成員國之間潛在的不一致之處。我們沒有遵守或指稱沒有遵守與隱私或數據安全有關的法律、條例、政策、法律或合同義務、行業標準或監管指南(包括由於我們在隱私、數據安全、營銷或通信方面的政策、程序或措施的缺陷)，可能導致政府的調查和執法行動、訴訟、罰款和處罰或不利的宣傳。此外，新的規例、立法行動或對有關資料私隱及保安的現行法例或規例的修訂(連同適用的行業標準)，可能會增加我們的營商成本。在這方面，我們預計，美國、歐盟和其他司法管轄區，如將於2020年1月1日生效的2018年“加利福尼亞消費者隱私權法”，將繼續有與隱私和數據保護有關的新的擬議法律、條例和行業標準，我們無法確定這些未來的法律、條例和標準將對我們的業務產生何種影響。
我們的員工可能從事不當行為或其他不正當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能給我們造成重大責任，損害我們的聲譽。
我們面臨員工欺詐或其他不當行為的風險，包括故意不遵守fda的規定或類似的外國監管機構的規定，向fda或fda提供準確的信息。
可比較的外國監管機構，遵守我們制定的製造標準，遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規以及類似的外國監管機構制定和執行的法律法規，準確地報告財務信息或數據，或向我們披露未經授權的活動。員工不當行為也可能涉及不當使用臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁，嚴重損害我們的聲譽。不一定能夠查明和制止僱員的不當行為，我們為發現和防止這一活動而採取的預防措施可能無法有效地控制未知或非管理的風險或損失，或保護我們不遵守這些法律或條例而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類行動，而我們沒有成功地捍衞自己或維護我們的權利，這些行動可能對我們的業務和業務結果產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、扣押、個人監禁、被排除在政府資助的醫療項目之外，例如醫療保險和醫療補助、附加的報告要求和監督，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決關於不遵守這些法律的指控，以及削減或重組我們的業務。
針對我們的產品責任訴訟可能導致我們承擔重大責任，並限制我們開發的任何產品的商業化。
我們面臨與人類臨牀試驗中的產品候選產品測試相關的產品責任暴露的內在風險，如果我們商業化銷售任何我們可能開發的產品，我們將面臨更大的風險。我們的臨牀試驗對象、病人、醫療服務提供者或其他使用、管理或銷售我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。如果我們不能成功地為我們的產品候選人或產品造成傷害的索賠辯護，我們可能會承擔大量的責任。不論優點或最終結果如何，賠償責任要求都可能導致：
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• | 將管理和科學資源從我們的業務活動中轉移出去；以及 |
我們目前持有產品責任保險的水平，我們認為，這是一個習慣情況類似的公司，並足以為我們提供可預見的風險保險，但可能不足以支付我們可能承擔的所有責任。保險費用越來越高。我們可能無法以合理的費用或足以支付任何可能產生的責任的數額來維持保險範圍。我們打算擴大產品的保險範圍，包括商業產品的銷售，如果我們為正在開發的產品獲得監管批准，但我們可能無法為任何獲得監管批准的產品獲得商業上合理的產品責任保險。在基於藥物的集體訴訟中，已經做出了大量的判決，這些藥物都有意想不到的副作用。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠，特別是如果判決超出我們的保險範圍，可能會減少我們的現金，並對我們的業務產生不利影響。
我們目前依靠第三方為臨牀前和臨牀開發提供產品的部分或所有方面的製造。如果我們的第三方製造商之一未能充分履行或滿足我們的需要，我們可能需要承擔重大的成本，並投入大量的努力，以尋找新的供應商或製造商。
我們目前在臨牀規模的生產經驗有限，我們的產品候選人，我們依賴第三方合同製造機構生產和供應藥物產品，為我們的臨牀前和臨牀研究。按照食品和藥品管理局目前的良好生產慣例(CGMP)生產藥品，需要大量的專門知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和工藝控制。製藥產品製造商在生產中經常遇到困難，包括生產成本和產量的困難，質量控制，包括產品候選和質量保證測試的穩定性，合格人員的短缺，以及遵守嚴格執行的cGMP要求、其他聯邦和州的監管要求和外國法規。如果我們的製造商遇到任何這些困難，或不履行他們對我們的義務或根據適用的規定，我們在臨牀研究中提供研究生物製劑的能力就會受到損害。在提供臨牀研究材料方面的任何拖延或中斷都可能延誤我們的臨牀研究的完成，增加維持我們的臨牀研究計劃的費用，並根據延誤的時間，要求我們以大量額外費用開始新的研究，或完全終止這些研究。
我們的產品候選產品的所有制造商必須遵守由FDA通過其設施檢查計劃強制執行的cGMP要求。這些要求包括，除其他外，質量控制、質量保證和
保存記錄和文件。我們的產品候選製造商可能無法遵守這些cGMP要求和其他FDA，州和外國的監管要求。FDA或類似的外國監管機構也可以在任何時候實施新的標準，或者改變對現有的產品製造、包裝或測試標準的解釋和執行。我們對製造商遵守這些規定和標準的控制有限。不遵守這些要求可能導致罰款和民事處罰、暫停生產、暫停或延遲產品批准、產品扣押或召回或撤回產品批准。如果由於我們的製造商不遵守適用的法律或由於其他原因，任何產品的安全受到損害，我們可能無法獲得監管批准或成功地將我們的產品商業化，因此我們可能要對任何傷害承擔責任。任何這些因素都可能導致臨牀研究、監管提交、批准或我們的產品候選產品商業化的延遲，導致更高的成本或損害我們的聲譽。
我們目前與供應商的協議沒有規定所有預期的臨牀研究或全面商業化所必需的藥物產品的全部供應。如果我們和我們的供應商不能同意他們為我們的臨牀和商業供應需求提供必要的藥物產品的條款和條件，我們可能無法在確定合格的替代供應商之前製造該產品的候選產品，這也可能會推遲我們的候選產品的開發，並損害我們使產品候選產品商業化的能力。
擁有必要的製造和監管專門知識和設施的第三方供應商數量有限，而且成本可能很高，而且需要大量時間來安排替代供應商，這可能對我們的業務產生實質性的不利影響。任何產品候選產品的新供應商都必須符合適用的管理要求，並需要根據適用的知識產權法，對產品候選產品的製造方法擁有足夠的權利。根據適用的監管要求獲得必要的fda批准或其他資格，並確保不侵犯第三方知識產權可能導致供應的嚴重中斷，並可能要求新制造商承擔可能轉嫁給我們的大量額外費用。
我們正在建立一個生產設施，以支持我們的產品候選產品的未來臨牀生產。我們沒有生產製藥產品的經驗，也無法保證我們將能夠建造一個符合要求的生產設施，或者，如果建成，我們將能夠成功地製造任何我們的產品候選產品。
我們希望利用合同製造機構或CMO，以及我們自己的設備來滿足我們對臨牀供應的預期需求。我們打算通過設計和建造一個生產設施來擴大我們的製造能力，我們計劃最初使用它來支持我們的臨牀供應需求。為了實現這些目標，我們需要將我們的產品候選產品的製造工藝和技術轉移到我們自己的工廠。轉讓製造過程和技術是複雜的，涉及審查和合並的文件和無文件的過程，可能已經演變了一段時間。此外，將生產轉移到不同的設施可能需要利用新的或不同的工藝來滿足特定設施的具體要求。還可能需要進行更多的研究，以支持某些製造工藝和工藝改進的轉移。我們不能肯定所有有關的技術和數據都已充分納入生產過程，直到完成旨在證明以前製作的材料與我們的商品管理組織產生的材料的可比性的研究(和有關的評估)為止。雖然我們的部分僱員曾在其他公司任職，在製造藥劑製品方面有經驗，但作為一間公司，我們在藥劑製品製造方面並無經驗，經營這個設施需要我們遵守複雜的規例，並繼續聘用和挽留經驗豐富的科學、品質控制、品質保證及製造人員。設計和建設一個製造設施已經並將繼續是耗時和昂貴的，我們可能會遇到延誤或成本超支。此外, 我們需要獲得政府的批准才能經營一個製造設施，並且需要花費時間才能獲得。作為一家制藥產品的製造商，我們也將被要求證明和保持cGMP的符合性。除其他外，這些要求包括質量控制、質量保證以及記錄和文件的維護。此外，建立製造業務將需要重新分配其他資源，特別是我們的高級管理人員的時間和注意力。即使我們能夠建立我們自己的製造能力，我們也可能在按照cGMP、監管或其他適用的要求經營製造設施方面遇到挑戰，造成潛在的負面後果，包括管制行動，這可能會破壞我們利用這一設施滿足我們自己的製造需要的能力。任何在發展我們的製造能力方面的失敗或延誤都會對我們的產品候選人的發展產生不利的影響。
與臨牀和商業用途的製造相關的風險。在適當的規模和質量下製造生物組件是複雜和困難的。
與我們的產品候選產品生產相關的風險包括，除其他外，cGMP合規、成本超支、工藝規模擴大的技術問題、工藝重現性、穩定性問題、大量一致性、產量和原材料的及時供應。即使我們臨牀試驗的療效和安全性數據會支持對產品候選產品的監管批准，我們或任何第三方製造商也無法保證我們的產品能夠生產出來。
候選人的規格水平，以支持或保持FDA或其他監管機構的監管批准所必需的水平。此外，我們可能無法生產足夠數量的產品，以滿足潛在推出的要求，或滿足潛在的未來需求。如果我們或我們的第三方製造商不能及時或根本地生產足夠數量的經批准的商品化產品，我們的商業化努力就會受到損害，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
我們面臨與產品候選產品的製造相關的不確定性和風險。我們的產品候選產品是生物製品，它們的製造涉及複雜的過程，包括細胞株或細胞系統的發展，以產生生物，並面臨巨大的變異性挑戰。此外，在培養大量此類細胞方面也存在困難，難以持續和充分地隔離某些類型的細胞，並收集和淨化這些細胞所產生的生物。生物製劑的製造成本一般比傳統的小分子化合物要高得多，而且製造過程很難複製。不能保證我們將成功地為我們的管道產品候選人建立一個更大規模的商業製造過程或獲得所需的製造能力。由於生產成本高，製造成本固有的不確定性，以及病人羣體中的不確定性，我們的一些產品的候選產品可能無法在商業上可行。
我們目前沒有生產、銷售和銷售醫療產品的基礎設施或能力。
為了使我們的治療產品直接商業化，我們需要開發或通過外包安排獲得在商業範圍內生產、銷售和銷售我們的產品的能力。目前，我們沒有能力也沒有財政資源來建立執行這些職能所需的基礎設施和組織，包括基於我們的ZFP技術的任何產品商業化所需的這種基礎設施，這可能是複雜和昂貴的。如果我們不能建立足夠的製造、銷售、營銷和分銷能力，我們將無法直接將我們的治療產品商業化，這將限制我們未來的增長。
我們將需要擴大我們組織的規模，我們在管理這種增長方面可能會遇到困難。
我們需要擴大我們組織的規模，以支持我們的產品候選人的持續發展和潛在的商業化。特別是，我們將需要增加大量的額外人員和其他資源，以支持我們的產品候選人的開發和潛在商業化。此外，我們可能無法吸引或留住具備適當經驗和技能的僱員來實現我們的目標。隨着我們的發展和商業化計劃和戰略的繼續發展，或由於今後的任何收購，我們對更多的管理、業務、製造、銷售、營銷、財政和其他資源的需求將增加。我們目前的管理、人事和制度可能不足以支持這一未來的增長。今後的增長將給管理人員帶來重大的額外責任，包括：
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• | 有效管理我們的內部發展努力，同時遵守我們對許可人、被許可人、承包商和其他第三方的合同義務； |
隨着業務的擴大，我們還需要管理與各種戰略夥伴、供應商和其他第三方的額外關係。我們未來的財務表現和我們將產品候選產品商業化和有效競爭的能力將在一定程度上取決於我們是否有能力有效地管理未來的任何增長。為此目的，我們必須能夠有效地管理我們的發展努力以及臨牀前研究和臨牀試驗，並僱用、培訓和整合更多的管理、研究和開發、製造、行政和銷售及營銷人員。如果我們不能完成這些任務，我們就無法成功地發展我們的公司。
與本港工業有關的風險
如果我們的競爭對手開發、獲取或銷售比我們更有效的技術或產品，這將減少或消除我們的商業機會。
我們或我們的合作者或戰略合作伙伴使用我們的ZFP技術平臺開發的任何產品都將進入競爭激烈的市場。即使我們能夠生產安全和有效的產品供其預期使用，但競爭技術可能更有效或更便宜，只要這些競爭技術獲得市場接受，就會限制我們的收入機會。在某些情況下，相互競爭的技術證明是有效的，而且成本較低。相互競爭的技術可能包括其他調控基因表達或修飾基因的方法。zfn和zfp tfs在生命科學產業中有着廣泛的應用，並與眾多的新產品競爭。
許多公司將技術和方法應用於基因研究。與我們的產品開發重點相競爭的專有技術包括但不限於：
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• | 蛋白質生產：基因擴增、CRISPR/CAS技術、TALAST技術、絕緣體技術和微型染色體； |
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• | 靶標驗證：反義技術、siRNA技術、TREAR技術和CRISPR/CAS技術； |
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• | 植物農業：超重組技術、誘變技術、TREAL技術、CRISPR/CAS技術、微型染色體；以及 |
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• | 轉基因動物：體細胞核移植，胚胎幹細胞，TRASE，CRISPR/CAS技術和轉座酶技術。 |
除了擁有相互競爭的技術外，我們的競爭對手還包括製藥和生物技術公司，這些公司包括：
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• | 比我們的研發人員和設施更多的研發人員和設施；以及 |
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• | 在產品開發和獲得法規批准和專利保護方面有更豐富的經驗。 |
這些組織還與我們競爭：
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• | 許可學術和研究機構的專有技術與我們的技術競爭，這可能使我們無法追求類似的機會。 |
因此，我們的競爭對手可能成功地獲得專利保護或使我們面前的產品商業化。此外，我們開發的任何產品都可能與市場上已有的產品或服務相競爭。
我們的產品候選基於新技術，因此很難預測開發和隨後獲得監管批准的時間和成本。
我們的研究和開發工作集中在基因組編輯、基因治療、基因調控和細胞治療上。像我們這樣的新產品候選產品的監管審批程序不明確，可能比其他、更知名或研究更廣泛的產品候選產品的審批過程更長、更昂貴。
其他人進行的基因治療產品臨牀試驗的不利進展可能導致FDA或其他監督機構改變批准我們的產品候選人的要求。
這些監管審查委員會和諮詢小組以及它們頒佈的任何新準則都可能延長監管審查程序，要求我們進行更多的臨牀前研究或臨牀試驗，增加我們的開發成本，導致監管地位和解釋的改變，推遲或阻止我們目前或未來產品候選人的批准和商業化，或導致批准後的重大限制或限制。當我們提升我們的產品候選人，我們將被要求諮詢這些監管和諮詢小組，並遵守適用的指導方針。如果我們不能做到這一點，我們可能需要推遲或停止開發我們的產品候選人。這些額外的程序可能導致審查和批准過程比我們預期的要長。延遲或未能獲得監管批准以使潛在產品進入市場所需的費用，可能會削弱我們產生足夠產品收入的能力，而我們的業務、財務狀況、經營結果及前景亦會受到損害。即使我們的產品候選人獲得批准，我們也希望FDA將要求我們在任何批准後的幾年內提交關於我們的臨牀試驗對象的後續數據。如果這些後續數據顯示這些患者的長期安全性或療效不良，FDA可能會撤銷其批准或更改我們產品的標籤，從而對我們的業務產生不利影響。
此外，其他人進行的基因治療或細胞治療產品臨牀試驗的不利進展可能導致FDA或其他監督機構改變批准我們的產品候選人的要求。FDA和EMA
在批准體內基因治療產品。因此，很難確定我們的產品候選人需要多長時間或需要多少費用才能獲得監管機構的批准。
負面輿論和加強基因治療的監管審查可能會損害公眾對我們產品候選產品安全性的認識，並對我們開展業務或為我們的產品候選人獲得監管批准的能力產生不利影響。
基因治療仍然是一項新技術，只有一項。體內基因治療產品迄今在美國被批准用於一種遺傳病，只有兩種體內歐洲聯盟迄今批准的遺傳病基因治療產品。公眾的看法可能受到基因治療不安全的説法的影響，基因治療可能得不到公眾或醫學界的接受。特別是，我們的成功將取決於那些專門治療我們產品候選者所針對的遺傳病的醫生，他們開出的治療方法涉及使用我們的產品候選藥物來取代或補充他們熟悉的現有治療方法，而這些療法可能有更多的臨牀數據。更嚴格的政府規管或負面的民意會對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成不利影響，並可能會延誤或削弱我們的產品候選者的發展和商業化，或對我們可能開發的任何產品的需求。例如，早期的基因治療試驗導致了一些廣為人知的不良事件，包括在其他使用其他載體的試驗中所見的白血病和死亡病例。在我們的臨牀試驗中，或涉及基因治療產品或我們競爭對手產品的其他臨牀試驗中發生的嚴重不良事件，即使最終不能歸因於相關的產品候選產品，以及由此產生的宣傳，都可能導致政府監管的增加、公眾對我們產品候選人的不良看法、對我們產品候選人的測試或批准方面可能出現的監管延誤、對那些獲得批准的產品候選人實施更嚴格的標籤要求，以及減少對任何此類產品候選人的需求。
法律或公眾情緒可能會限制轉基因農產品的生產，而這些法律可能會削弱我們的合作伙伴銷售這種產品的能力。
轉基因產品目前正受到公眾辯論和加強監管審查，其中任何一種都可能阻止或推遲農產品的生產。我們有權使用我們的ZFP技術修改基因組或改變植物細胞、植物或植物細胞培養物的核酸或蛋白質表達。轉基因植物和植物產品的現場測試、生產和銷售受聯邦、州、地方和外國政府的監管。管理現有或未來條例或立法的管理機構可能不允許在技術上或商業上可行的條件下及時生產和銷售我們的轉基因產品。此外，管制行動或私人訴訟可能導致我們的產品開發計劃或由此產生的產品商業化的費用、延誤或其他障礙。
食品和藥物管理局目前對通過基因工程開發的食品實行與通過傳統植物育種開發的食品相同的監管標準。然而，如果轉基因食品引起安全問題或被視為食品添加劑，這些產品將受到市場前的審查。為了社會或其他目的，政府當局也可以限制使用我們的基因調控技術製造的轉基因產品。
即使我們的ZFP技術開發的轉基因產品獲得了監管批准，我們的成功也將取決於公眾是否接受使用轉基因產品，包括藥物、植物和植物產品。聲稱轉基因產品對消費不安全或對環境構成威脅，可能會影響公眾的態度。我們的轉基因產品可能得不到公眾的認可。轉基因生物的問題在美國，特別是在歐洲受到了負面的宣傳，這種宣傳引起了公眾的爭論。歐洲的負面宣傳可能導致對轉基因產品的進口實行更嚴格的監管和貿易限制。美國公眾對基因研究及其產品的類似不良反應或情緒，可能導致更大的國內管制，並可能減少對我們的技術和產品的需求。
與我們的財務有關的風險
自成立以來，我們遭受了巨大的經營損失，並預計在可預見的將來我們將遭受持續的虧損。
自1995年開始運作以來，我們造成了運營損失。我們未來虧損的程度和盈利的時機是不確定的，我們預計在可預見的未來會遭受損失。我們從一開始就致力於發展我們的ZFP技術，這項技術已經並將繼續需要大量的研究和開發開支。到目前為止，我們已經從發行股票證券、來自合作協議的收入、在我們的技術的非治療應用方面的其他戰略夥伴關係、聯邦政府的研究贈款和研究基金會提供的贈款中獲得了我們的資金。我們預計在未來幾年內將繼續遭受額外的運營虧損，因為我們將繼續推進我們的產品候選產品。如果產生大量產品收入和實現盈利所需的時間比我們目前預期的要長，或者如果我們無法通過股權融資或其他資金來源創造流動性，我們可能被迫削減或中止業務。
我們可能無法籌集更多資金，這將損害我們開發技術和產品候選產品的能力。
自成立以來，我們遭受了巨大的經營虧損和負經營現金流，而且沒有實現盈利。我們預計，隨着我們擴大基礎設施、研究和產品開發活動，今後幾年的資本支出和運營支出將增加。雖然我們認為我們現有的現金資源，以及從公司合作者、戰略夥伴和研究贈款收到的資金，將使我們能夠至少在今後12個月內維持我們目前計劃的業務，從財務報表發佈之日起，我們將需要籌集大量額外資本，為我們的產品候選產品的開發、製造和潛在商業化提供資金。我們經常考慮籌集資金的機會，並可能不時根據各種因素，包括市場情況和運作計劃，決定籌集資金。此外，當我們將精力集中在專利人體療法上時，我們將需要尋求FDA對潛在產品的批准，這一過程的成本可能超過每種產品數億美元。由於無法控制的外部因素，例如新興生物技術公司股票市場的波動，以及美國和國外的總體經濟和市場狀況，我們在進入資本市場方面可能遇到困難。我們不能肯定我們是否能夠以我們可以接受的條件獲得資金。我們未能獲得充足和及時的資金將對我們的業務和我們開發技術和產品候選人以及實現收購法國桑格莫的預期利益的能力產生重大的不利影響。此外, 任何額外股權證券的出售都可能導致我們的股東被稀釋，任何債務融資都可能包括限制我們運作的商業和金融契約。
我們正處於運營的發展階段，可能無法成功或盈利。
我們於1995年開始運作，目前正處於產品開發的早期階段，是我們治療學項目中最先進的候選產品，自成立以來，我們遭受了重大損失。到目前為止，我們的收入來自於合作協議、我們的技術在非治療性應用方面的其他合作、聯邦政府的研究贈款以及研究基金會提供的贈款。我們專注於更高價值的治療產品開發和相關合作，需要我們承擔與產品開發相關的大量費用。此外，任何單一產品的臨牀前或臨牀失效都可能對我們股票的實際價值或感知價值產生重大影響。我們的業務受到開發新技術所固有的所有風險的影響，其中包括需要：
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• | 吸引和留住合格的科技人員和管理人員，特別是具有專門知識的科學人員，將我們的早期技術開發成治療產品； |
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• | 獲得足夠的資金支持開發我們的技術平臺和開發、測試和商業化產品的費用； |
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• | 成功地從一家以研究為重點的公司轉變為一家能夠支持商業活動的公司。 |
全面的美國税收改革立法可能會增加我們的孤兒藥物項目的税收負擔，並對我們的商業和財政狀況產生不利影響。
美國政府在2017年頒佈了全面的税收立法，其中包括對商業實體徵税的重大改變。這些變化除其他外包括：(一)永久性地將公司所得税税率從35%的最高邊際税率降至21%的統一税率；(二)部分限制企業利息費用和營業淨虧損結轉額的扣除；(三)美國對跨國公司的徵税從對全球所得税的徵税轉向領土製度(以及某些旨在防止美國所得税基礎受到侵蝕的規則)和(四)對以現金和非流動資產持有的海外累積收益一次性徵税，後者以較低的税率徵税。此外，綜合税收立法除其他外，將孤兒藥品税收抵免從合格支出的50%降至25%。當我們變得有利可圖時，這種税收抵免的減少可能會增加我們的孤兒藥物項目的聯邦所得税負擔，因為它可能導致我們根據修訂後的税法比以前的法律更早地繳納聯邦所得税，而且儘管上文所述的公司税率的降低部分抵消了聯邦所得税，但也可能增加我們可歸因於這些計劃的聯邦税收總額。
雖然公司所得税税率降低，但這項全面税務法例的整體影響，使我們的遞延税項資產全面減少，而由於就原有税法的改變發出更多指引和規例，我們的業務和財務狀況仍可能受到不利影響。此外，目前還不確定各州是否和在多大程度上符合這一全面的税收立法。這項全面的税法對我們普通股持有者的影響也是不確定的，可能會產生不利影響。投資者應就這項全面的税務法例，以及投資或持有我們的普通股可能帶來的税務後果，諮詢他們的法律及税務顧問。
與我們與合作者和戰略夥伴的關係相關的風險
如果我們與我們的合作者或戰略夥伴之間發生衝突，這些各方可能出於自身利益採取行動，這可能會限制我們執行戰略的能力，否則會損害我們的業務和前景。
如果我們的公司或學術合作者或戰略夥伴與我們之間發生衝突，另一方可能出於自身利益採取行動，這可能會限制我們執行戰略的能力。我們的一些學術合作者和戰略合作伙伴正在與我們合作的各個領域內開展多項產品開發工作。我們的合作者或戰略合作伙伴可以單獨或與其他人一起開發相關領域的產品，這些產品與這些合作所涉及的產品或潛在產品具有競爭力。競爭產品，無論是由合作者或戰略合作伙伴開發的，或者是合作者或戰略合作伙伴擁有權利的產品，都可能導致合作伙伴對我們的產品候選人的支持被撤回。
我們的一些合作者或戰略夥伴將來也可能成為我們的競爭對手。我們的合作者或戰略夥伴可以開發或投資於競爭產品，阻止我們與其競爭對手進行合作，未能及時獲得監管批准，過早終止與我們的協議，或未能為適用協議所涵蓋的產品候選產品的開發和商業化投入足夠的資源。
此外，由於我們或我們的合作者或戰略夥伴在適用的協定下的業績發生爭議，包括因涉嫌違反我們與合作者和戰略夥伴的協議而引起的爭端，可能會引起我們與合作者之間的衝突。例如，根據我們與他們的協議，我們對我們的合作者和戰略夥伴負有一定的保密義務，而且有可能，就我們在2018年4月披露的數據安全事件而言，我們可能會被指控違反了我們的保密義務，這可能導致我們和(或)受影響的合作者或戰略夥伴尋求終止其與我們的協議所應支付的損害賠償。
任何這些發展都可能損害我們的產品開發努力，並以其他方式對我們的業務和前景產生不利影響。
我們的合作者和戰略合作伙伴可能控制我們臨牀試驗的各個方面，這可能會導致我們的產品商品化的延遲和其他障礙。
我們依靠第三方合作者和戰略夥伴為我們的一些治療項目設計和實施我們的臨牀試驗。因此，我們可能無法按照我們目前設想的方式或時間表執行這些項目，這可能會對我們的業務運作產生負面影響。此外，如果這些合作者或戰略合作伙伴中的任何一個撤回對我們項目或擬議產品的支持，或以其他方式損害他們的發展，我們的業務可能會受到負面影響。
我們在與Kite、賽諾菲和輝瑞的協議中對臨牀開發缺乏控制，可能會在產品候選產品的開發和商業化方面造成延誤或其他困難，這可能妨礙我們及時完成預定的Ind文件，並收到協議規定的任何里程碑、版税和其他福利。此外，根據他們各自的協議，我們的第三方合作者有權提前通知我們終止協議，因此，根據這些協議我們可能收到的實際里程碑付款可能大大低於這些協議規定的全額。
我們的合作者或戰略夥伴可能決定採用替代技術，或可能無法用我們的技術開發具有商業可行性的產品，這將對我們的收入和開發這些產品的戰略產生不利影響。
我們的合作者或戰略夥伴可能採用替代技術，這可能降低ZFP技術的市場性。此外，由於我們的許多合作者或戰略夥伴可能從事不止一個開發項目，他們可以選擇將他們的資源轉移到他們與我們合作的項目以外的項目上。如果他們這樣做，這將推遲我們測試我們的技術的能力，並將推遲或終止基於我們的ZFP技術的潛在產品的開發。此外，我們的合作者和戰略夥伴可能選擇不開發因我們的合作和戰略夥伴關係安排而產生的產品，或將足夠的資源用於這些產品的開發、製造、銷售或銷售。如果他們終止與我們的合作關係，我們將需要尋求其他合作伙伴或合作者的支持。我們可能沒有足夠的資源和專業知識來自行開發這些項目，我們可能無法找到合適的合作伙伴或談判一項有利的合作協議，以使我們能夠繼續發展這些項目。如果這些事件發生，我們可能無法開發我們的技術或使我們的產品商業化。
如果我們的非治療性許可協議下的許可產品沒有成功商業化，或者我們的第三方被許可方終止我們的協議，我們根據這些許可協議創造收入的能力可能會受到限制。
我們與第三方簽訂了多項合作協議，授權我們的zfp技術開發非治療領域的產品，如實驗室研究試劑、蛋白質藥品、轉基因動物以及植物農業。
我們不能肯定我們或我們的合作伙伴將在這些非治療性的使用領域成功地開發商業上可行的產品，而且我們或我們的合作伙伴也不能保證我們或我們的合作伙伴將實現各自許可協議中規定的里程碑。如果我們或我們的合作伙伴在產品開發和商業化方面沒有成功，或者如果我們或我們的合作伙伴未能實現這些里程碑，我們在許可證協議下的收入和利益將受到限制。如果我們的第三方被許可人決定終止許可協議，我們根據這種許可協議產生收入的能力將停止。
與知識產權有關的風險
由於保護我們的專有權利是困難和昂貴的，而且第三方可能已經提出了與我們類似的專利申請，我們不能保證我們的技術和產品的專利保護。
我們的商業成功可能在一定程度上取決於為我們的技術獲得和執行專利保護，以及成功地捍衞我們可能受到挑戰的任何專利。取得和執行醫藥和生物技術專利費用昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的費用或及時的方式，提出和起訴所有必要或可取的專利申請，或維持、執行和批准可能從這些專利申請中頒發的任何專利。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研究和開發成果的可專利方面。製藥和生物技術公司的專利地位可能非常不確定，可能涉及複雜的法律和事實問題。迄今為止，還沒有就生物技術專利允許的索賠範圍採取一致的政策。因此，我們無法預測從我們擁有或許可的任何專利申請中可能發出的索賠的範圍，也無法預測是否有任何第三方專利可能與我們的產品候選或技術相關的索賠。
我們是各種許可協議的締約方，授予我們特定專利和專利申請的權利。我們也是各種許可協議的締約方，根據這些協議，我們根據指定的專利和專利申請授予第三方權利。我們目前的許可證包含性能義務。如果我們不履行這些義務，許可證就可能被終止。如果我們不能繼續以商業上合理的條件授權這些技術，或者根本沒有，我們可能被迫推遲或終止我們的產品開發和研究活動的各個方面。
關於我們現在和未來的任何分許可證，因為我們的權利來源於授予我們的子許可人的權利，我們面臨的風險是，我們的次級許可人可能無法履行其根據主許可書所承擔的義務，或未能告知我們原始許可人擁有的基本知識產權的有益改進或補充。
我們無法對知識產權行使與我們從第三方獲得許可的程度相同的控制權，就像我們對我們內部開發的知識產權一樣。我們並不控制對我們從第三方獲得許可的某些專利申請的起訴；因此，專利申請可能不會按我們的意願或及時地被起訴。
將來保護我們的所有權的程度是不確定的，我們不能確保：
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• | 我們或我們的許可人是第一個提出每項待決專利申請的發明的； |
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• | 我們或我們的許可人是第一個為這些發明提出專利申請的； |
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• | 其他人的專利不會對我們做生意的能力產生不利影響； |
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• | 其他人將不會獨立開發類似的或替代的技術，或反向工程我們的任何產品，工藝或技術； |
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• | 向我們、我們的合作者或戰略夥伴頒發或許可的任何專利將為商業上可行的產品提供基礎，或為我們提供任何競爭優勢； |
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• | 任何向我們發出或獲發牌照的專利，不會受到第三者的質疑及失效；或 |
其他人已經提交了專利申請，而且將來可能會提交與我們類似的專利申請。我們意識到，有一些學術團體和其他公司試圖開發基於鋅指、TREAL、CRISPR/CA和其他DNA結合蛋白的技術，而這些團體和公司已經提交了專利申請。雖然我們目前還沒有計劃使用這些聲稱的發明，但有幾項針對這項技術的專利已經發布。如果這些或其他專利申請以專利的形式發佈，就這些申請授予的任何一項或多項專利的持有者可能會對我們、我們的合作者或戰略夥伴提起侵權訴訟，要求損害賠償，並試圖禁止與受影響的產品和工藝有關的商業活動。提起訴訟的費用可能很大。
不管結果如何。此外，我們無法預測我們、我們的合作者或戰略夥伴是否會在任何行動中佔上風。此外，如果有關的專利主張被認為是有效和可執行的，並且我們的產品或程序被發現侵犯了一項或多項專利，我們或我們的合作者可能必須支付大量的損害賠償，包括三倍的損害賠償和故意侵權的律師費，除非我們或我們的合作者能夠獲得許可或能夠圍繞專利主張進行設計，否則我們可能無法制造、使用或銷售相關的產品或工藝。我們不能保證我們或我們的合作者能以商業上合理的條件獲得這樣的許可，或者我們能夠成功地圍繞有關的專利主張進行設計。在基因組學或細胞治療行業中，可能會有關於專利和其他知識產權的重大訴訟，這可能會使我們受到訴訟。如果我們參與訴訟，它可能消耗很大一部分管理和財政資源。
我們依靠商業祕密來保護技術，而我們認為專利保護是不適當的或不可能獲得的。然而，商業祕密很難保護。雖然我們要求僱員、學術合作者和顧問簽訂保密協議，但我們可能無法充分保護我們的商業機密或其他專有信息，或執行這些保密協議。
我們的合作者、戰略夥伴和科學顧問有權發佈我們可能擁有的數據和信息。如果我們不能保持與我們的合作和戰略夥伴關係有關的技術和其他機密信息的機密性，那麼我們可能無法獲得專利保護或保護我們的專有信息。
如果我們不能獲得或保護與我們的產品候選人有關的知識產權，我們可能無法在預期的市場中有效地競爭。
我們依靠專利、商業祕密保護和保密協議的結合來保護與我們產品候選人相關的知識產權。生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，而且可能是不確定的。我們擁有的或獲得許可的專利申請可能無法導致在美國或其他國家涉及我們產品候選人的專利申請。我們不能保證，與我們的專利和專利申請有關的所有可能相關的現有技術都已被發現，這可以使一項專利無效或阻止一項專利從一項待決的專利申請中頒發。即使專利確實成功發佈，即使這些專利涵蓋了我們的產品候選，第三方也可能對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，從而可能導致這些專利被縮小或失效。此外，即使它們沒有受到質疑，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權、為我們的產品候選人提供排他性或阻止其他人圍繞我們的索賠進行設計。我們的競爭對手可以通過在非侵權的方式開發類似的或替代的產品來規避我們的專利。任何這些結果都可能損害我們防止第三方競爭的能力，這可能對我們的業務產生不利影響。
如果我們就我們的項目或產品候選人持有或持有許可的專利申請未能發佈，如果他們的保護範圍或力量受到威脅，或者他們未能為我們的產品候選人提供有意義的排他性，這可能會阻止公司與我們合作開發產品候選產品，並威脅到我們將未來產品商業化的能力。我們最近提出了幾項專利申請，涵蓋了我們的產品候選人。我們不能提供任何保證，如果有的話，專利將頒發，任何這類專利的廣度，或是否會發現任何已頒發的專利將被認為無效和不可執行，或將受到第三方的威脅。任何對這些專利或我們擁有或許可的任何其他專利的成功挑戰，都可能剝奪我們成功地將我們開發的任何產品候選產品商業化所必需的權利。此外，如果我們在監管審批方面遇到延誤，我們可以縮短在專利保護下銷售產品候選產品的時間。由於美國和其他大多數國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，有些在發佈之前一直是保密的，因此我們無法確定我們是第一個提出任何與產品候選人有關的專利申請的人。此外，如果第三方提出了這種專利申請，第三方可以在美國發起干涉或派生程序，以確定誰是第一個發明我們申請專利主張所涵蓋的任何標的物的人。
專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在產品候選產品上的競爭地位。
專利的壽命有限。在美國，專利的自然有效期通常是從美國最早的非臨時提交日期或相應的國際申請提交之日起20年。可以提供各種擴展。然而，專利的壽命及其所提供的保護是有限的。即使包括我們的產品候選人的專利被獲得，一旦一個產品的專利壽命已經過期，我們可能會面臨來自非專利藥物的競爭。鑑於新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和獲得許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，使其他人無法將與我們相似或相同的產品商業化。
如果我們不能保護我們的商業機密的機密性，我們的技術的價值就會受到實質性的影響，我們的業務也會受到損害。
我們依靠商業祕密保護和保密協議來保護專利技術-這是不可專利的，或者我們選擇不申請專利，專利難以實施的過程，以及我們產品候選發現和開發過程中涉及專有技術的任何其他要素-專利不包括在內的信息或技術。然而，商業祕密是難以保護的。我們尋求保護我們的專有技術和程序，在一定程度上，通過與我們的僱員，顧問，科學顧問和承包商簽訂保密協議。我們亦致力維護我們的數據和商業機密的完整性和保密性，方法是維持樓宇的實體安全，以及資訊科技系統的實物和電子保安。雖然我們對這些個人、組織和制度有信心，但協議或安全措施已經並可能在將來遭到違反，我們可能沒有足夠的補救辦法來對付任何違反行為。另見題為“風險因素”的“嚴重幹擾我們的信息技術系統或數據安全事件可能對我們造成重大的財務、法律、監管、商業和聲譽損害。他説：“此外，我們的商業機密可能會被其他競爭對手知道或獨立發現。
雖然我們期望我們所有的僱員和顧問將他們的發明轉讓給我們，我們的所有僱員、顧問、顧問和任何第三方都能獲得我們的專有技術、信息或技術來達成保密協議，但我們不能保證所有這些協議都得到了適當的執行，或者我們的商業機密和其他機密專有信息不會被披露，或者競爭對手不會獲得我們的商業機密，或者獨立地開發相當的信息和技術。盜用或未經授權披露我們的商業機密可能會損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務產生重大的不利影響。此外，如果我們認為維護我們的商業祕密的措施不夠充分，我們可能對第三方挪用商業祕密的行為沒有足夠的追索權。此外，其他人可能會獨立發現我們的商業祕密和專有信息。例如，作為其透明度倡議的一部分，林業發展局目前正在考慮是否定期公佈更多信息，包括我們可能認為是商業機密或其他專有信息的信息，目前尚不清楚FDA的披露政策今後可能會發生什麼變化。
此外，一些外國的法律並沒有以與美國法律相同的程度或同樣的方式保護所有權。因此，無論在美國還是在國外，我們在保護和保護我們的知識產權方面都可能遇到重大問題。如果我們無法阻止向第三方披露與我們的技術有關的非專利知識產權，並且無法保證我們將有任何這樣的可強制執行的商業祕密保護，我們可能無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、經營結果和財務狀況產生重大的不利影響。
第三方的知識產權侵權主張可能會阻礙或拖延我們的發展和商業化努力.
我們的商業成功在一定程度上取決於我們避免侵犯第三方的專利和所有權。在美國境內外有大量涉及生物技術和製藥業的專利和其他知識產權的訴訟，包括專利侵權訴訟、干涉、反對，除部分e複試、補助金後審查，以及黨際對美國專利和商標局(美國專利商標局)和相應的外國專利局進行審查。許多由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和待決專利申請，都存在於我們正在尋找發展候選人的領域。隨着生物技術和製藥業的發展和專利的發放，我們的產品候選方可能受到第三方專利權侵犯的風險越來越大。
第三方可能聲稱我們未經授權而使用他們的專利技術，這些當事方可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。可能有第三方專利或專利申請，要求材料、配方、製造方法或與我們產品的使用或製造有關的處理方法。例如，我們知道第三方持有的某些專利與某些載體制造方法有關，這些方法目前正在我們的某些產品候選產品中使用。我們還沒有完成任何產品候選產品的商業規模製造過程。如果我們的商業規模製造過程使用這些矢量製造方法，如果這些第三方專利在商業化時有效，我們可能需要使用或開發一種非侵權的製造方法，或者為這些專利尋求許可。無論如何，如果任何第三方專利是由具有管轄權的法院持有的，以涵蓋我們的任何產品候選產品的製造方法、在製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，那麼任何此類專利的持有者都可以阻止我們將該產品候選產品商業化的能力，除非我們根據適用的專利獲得許可，或者直到這些專利到期為止。同樣，如果任何第三方專利被具有管轄權的法院持有，以涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，包括組合療法，那麼任何此類專利的持有者可能會阻止我們開發和商業化適用的產品候選產品的能力，除非我們獲得了許可，或者直到這些專利到期為止。在任何一種情況下，這樣的許可可能無法在商業上獲得。
或者完全合理的條件。如果不能以合理的商業條件獲得所需的許可證，可能會推遲或阻止受影響產品候選人的臨牀前評估、藥物開發合作、臨牀測試和/或商業化。此外，由於專利申請可能需要數年時間才可發出，所以現時可能會有一些待決的專利申請，日後可能會導致我們的產品候選者可能會侵犯已批出的專利。此外，第三方可能在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。
對我們提出索賠的各方可以獲得禁令或其他公平的救濟，這會有效地阻礙我們進一步開發和商業化我們的一個或多個產品候選人的能力。對這些索賠的辯護，不論其優點如何，都將涉及大量的訴訟費用，並將使僱員的資源大量從我們的業務中轉移出去。如果我們成功地向我們提出侵權索賠，我們可能需要支付大量的損害賠償，包括三倍的賠償金和律師費，支付版權費，重新設計侵權產品，或者從第三方獲得一個或多個許可證，這可能是不可能的，也可能需要大量的時間和金錢支出。此外，由於知識產權訴訟或行政訴訟需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能因披露而受到損害。此外，任何訴訟的提起和繼續所造成的任何不確定因素，都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、業務結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
我們可能無法成功地獲得或維護基因或細胞治療產品組件和過程的必要權利，以便通過收購和許可證進行開發。
目前，我們相信我們擁有知識產權，通過來自第三方的許可和我們擁有的專利，開發我們的基因和細胞治療產品的候選產品。由於我們的項目可能涉及更多的產品候選產品，如TX-200和潛在的未來汽車-Treg療法，這些療法可能需要使用第三方擁有的專有權利，因此，我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲得、授權或使用這些專有權利的能力。此外，我們的產品候選人可能需要具體的配方，以有效和高效地工作，這些權利可能由其他人持有。如果有的話，我們可能無法從第三方那裏獲得或許可我們以商業上合理的條款確認的任何成分、使用方法、過程或其他第三方知識產權。第三方知識產權的許可和收購是一個具有競爭力的領域，一些比較成熟的公司也在尋求許可或收購第三方知識產權的戰略，我們可能認為這些戰略具有吸引力。這些老牌公司可能比我們有競爭優勢，因為他們的規模，現金資源和更大的臨牀開發和商業化能力。
例如，我們有時與美國和外國的學術機構合作，根據與這些機構的書面協議，加快我們的臨牀前研究或開發。通常，這些機構為我們提供了一種選擇，通過談判獲得該機構因合作而享有的任何技術權利的許可。不論知識產權的第一次談判權如何，我們可能無法在規定的時限內或在我們可以接受的條件下談判許可證。如果我們不能這樣做，該機構可能會向其他方面提供知識產權，可能會阻礙我們執行我們的計劃的能力。
此外，認為我們是競爭對手的公司可能不願意轉讓或許可我們的權利。我們也可能無法許可或獲得第三方知識產權的條款，使我們能夠作出適當的回報，我們的投資。如果我們無法成功地獲得所需的第三方知識產權，我們的業務、財務狀況和增長前景可能會受到影響。
如果我們不履行我們在協議中的義務，即我們從第三方獲得知識產權許可，或者我們與許可人的商業關係遭到破壞，我們就可能失去對我們的業務很重要的許可權。
我們是一些知識產權許可協議的締約方，這些協議對我們的業務很重要，並期望在未來達成更多的許可協議。我們現有的許可協議對我們施加了各種努力、里程碑、版税和其他義務，我們也期待着未來的許可協議會強加給我們。如果我們不履行我們在這些協議下的義務，或者我們面臨破產，許可人可能有權終止許可，在這種情況下，我們將無法銷售許可證所涵蓋的產品。
我們可能需要從第三方獲得許可，以推進我們的研究，或允許我們的產品候選產品商業化，我們不時這樣做。如果有的話，我們可能無法以合理的成本或合理的條件獲得這些許可證中的任何一個。在這種情況下，我們可能需要花費大量的時間和資源來開發或許可替換技術。如果我們不能這樣做，我們可能無法開發或商業化受影響的產品候選人，這可能會嚴重損害我們的業務。我們不能提供任何保證，第三方專利不存在，可能會對我們目前的產品候選人或未來的產品強制執行，導致一項禁令禁止我們的銷售，或，就我們的銷售，我們有義務支付特許權使用費和/或其他形式的賠償第三方。
在許多情況下，對我們在許可的技術的專利起訴完全由許可人控制.如果我們的許可人未能為我們向其許可的專有知識產權獲得和維持專利或其他保護，我們可能失去對知識產權的權利或對這些權利的排他性，我們的競爭對手可以利用知識產權銷售競爭性產品。在某些情況下，我們控制對許可技術所產生的專利的起訴。如果我們違反了有關檢控的任何義務，我們可能會對我們的發牌夥伴承擔重大責任。知識產權許可對我們的業務至關重要，涉及複雜的法律、商業和科學問題，而且由於我們這一行業科學發現的迅速步伐而變得複雜。在須遵守許可協議的知識產權方面可能出現爭議，包括：
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• | 我們的技術和程序在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可人的知識產權； |
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• | 在我們的合作開發關係下，專利和其他權利的再許可； |
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• | 我們在許可協議下的勤勉義務，以及哪些活動符合這些勤勉義務； |
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• | 由我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和訣竅的所有權；以及 |
如果我們就知識產權而發生的糾紛妨礙或削弱了我們以可接受的條件維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功地開發受影響的產品並將其商業化。
此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議是複雜的，這些協議中的某些條款可能會有多種解釋。解決可能出現的任何合同解釋分歧可能縮小我們對有關知識產權或技術的權利範圍，或增加我們認為是我們根據有關協議所承擔的財政或其他義務，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。如果我們就知識產權而發生的糾紛妨礙或削弱了我們以可接受的條件維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功地開發受影響的產品候選人並將其商業化，這可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。例如，Sangamo法國專門從不列顛哥倫比亞省大學(UniversityofBritishColumbia，簡稱UBC)獲得了在TX-200上使用汽車的權利。如果UBC終止這一許可協議，我們可能必須開發或購買適當的汽車，這將延長我們預期的開發時間表並增加費用，並可能導致我們未能實現收購Sangamo France的預期利益。
我們可能捲入訴訟或類似的訴訟，以保護或執行我們的專利或許可人的專利，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能侵犯我們的專利或我們的許可人的專利。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能需要提出侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可裁定我們或我們的許可人的專利無效，不能全部或部分強制執行，或可能以我們的專利不包括有關技術為由，拒絕另一方使用有關技術。任何訴訟或辯護程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨無效、不可執行或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請處於不頒發的風險之中。此外，如果我們或我們的許可夥伴之一對第三方提起法律訴訟，以強制執行涉及我們的產品候選人之一的專利，被告可以反訴我們產品候選方的專利無效和/或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行的反訴是司空見慣的。對有效性提出質疑的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯性或不允許性。不可執行性斷言的依據可以是一種指控，即與該專利的起訴有關的人在起訴期間隱瞞了美國PTO的相關信息，或作了誤導性陳述。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，甚至在訴訟範圍之外也是如此。這些機制包括重新審查，後補助審查，黨際外國法域的複審和同等程序(例如，反對程序)。這種程序可能導致撤銷或修改我們的專利，使其不再涵蓋我們的產品候選人。例如，Sangamo法國公司專門從Yeda研究和開發公司(Yeda Research and Development Company，簡稱YEDA)獲得了與Treg細胞重定向相關的技術許可。歐洲於2016年7月批准了與Yeda的獨家許可協議中包含的一項專利。在這項授予之後，該專利於2017年5月遭到多個締約方的反對，並於2018年11月被撤銷。關於無效和不可執行的法律主張之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們無法確定是否存在使我們和專利審查人員在起訴期間不知道的現有技術無效。如果被告以無效和(或)不可強制執行的法律主張為依據，我們將至少失去對我們產品候選人的部分或全部專利保護。這種專利保護的喪失可能對我們的業務產生重大的不利影響。
由第三方挑起或由我們提出或由美國PTO宣佈的干涉或衍生程序可能是必要的，以確定發明或其他發明權事項相對於我們的專利或專利申請的優先權或我們許可人的優先權。一個不利的結果可能要求我們停止使用相關的技術，或試圖許可它的權利，從主導的一方。如果盛行方不以商業上合理的條件或根本不向我們提供許可，或者提供非獨家許可，而我們的競爭對手獲得同樣的技術，我們的業務就會受到損害。我們對訴訟、干涉、派生或其他程序的辯護可能失敗，即使成功，也可能導致大量成本，分散我們的管理層和其他員工的注意力。我們可能無法單獨或與許可人一起防止我們的知識產權被盜用，特別是在那些法律可能不像在美國那樣充分保護這些權利的國家。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，我們的一些機密信息有可能在這類訴訟中被披露而受到損害。還可以公開宣佈聽訊、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大的不利影響。
我們可能會被指我們的僱員、顧問或獨立承辦商錯誤地使用或披露第三者的機密資料，或我們的僱員錯誤地使用或披露其前僱主的指稱商業祕密。
我們僱用以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司的人，包括我們的競爭對手或潛在的競爭者。雖然我們儘量確保我們的僱員、顧問及獨立承建商不會在他們的工作中使用其他人的專有資料或知識，但我們可能會被指我們或我們的僱員、顧問或獨立承辦商無意或以其他方式使用或披露我們僱員的任何前僱主或其他第三者的知識產權，包括商業機密或其他專有資料。為了對這些索賠進行辯護，可能需要進行訴訟。如果我們不能為任何這類索賠辯護，除了支付金錢損害外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功地為這類索賠辯護，訴訟也可能導致大量費用，並分散管理層和其他僱員的注意力。
我們可能會受到對我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的質疑。
我們還可能被要求前僱員、合作者或其他第三方對我們的專利或其他知識產權擁有所有權。訴訟可能是必要的，以捍衞這些和其他權利，挑戰發明權或所有權。如果我們不能為任何這類索賠辯護，除了支付金錢損害外，我們還可能失去寶貴的知識產權，例如有價值的知識產權的專屬所有權或使用權。這樣的結果可能對我們的業務產生重大的不利影響。即使我們成功地為這類索賠辯護，訴訟也可能導致大量費用，並分散管理層和其他僱員的注意力。
獲得和維持我們的專利保護取決於遵守各種程序、文件提交、費用支付和政府專利機構提出的其他要求，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可以減少或消除。
對專利和/或申請的定期維持費、續期費、年金費和其他各種政府費用將在專利和/或申請期內分幾個階段支付給美國專利和/或申請機構和美國以外的各種政府專利機構。我們有系統提醒我們支付這些費用，我們聘請了一家外部公司，並依靠我們的外部顧問支付這些費用，因為這些費用是由非美國專利代理機構支付的。美國專利貿易組織和各種非美國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守若干程序、文件、費用支付和其他類似規定。我們僱用專業人員來幫助我們遵守規定，而且在許多情況下，疏忽的過失可以通過支付遲交的費用或按照適用的規則通過其他方法加以糾正。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請的放棄或失效，導致相關管轄範圍內專利權的部分或完全喪失。在這種情況下，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這種情況將對我們的業務產生重大的不利影響。
專利法的改變可能會削弱專利的一般價值，從而損害我們保護產品的能力。
與其他生物科技公司一樣，我們的成功在很大程度上取決於知識產權，特別是專利。在生物技術產業中獲得和執行專利涉及到技術和法律的複雜性，因此成本高昂、耗時和固有的不確定性。在美國或我們尋求專利保護的其他法域修改專利法或解釋專利法，都可能增加起訴專利申請以及執行或辯護已頒發專利的不確定性和成本。美國頒佈了“萊希-史密斯美國發明法”，或“美國發明法”，其中包括一些影響到
專利申請的方式將受到起訴，也可能影響專利訴訟。這包括允許第三方在專利起訴期間向美國PTO提交現有技術，並允許美國PTO管理的授予後程序(包括授予後審查)對專利的有效性進行攻擊，黨際審查和推導程序。由於美國PTO訴訟中的證據標準低於美國聯邦法院判定專利申請無效所必需的證據標準，第三方可能在美國PTO訴訟程序中提供足以使美國PTO裁定無效的證據，即使同樣的證據不足以使第一次在地區法院訴訟中提出的索賠無效。此外，被質疑的專利不像在聯邦地區法院那樣被賦予有效的推定。因此，第三方可能試圖使用美國PTO程序使我們的專利主張無效，如果第一次被第三方作為地區法院訴訟中的被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，“美國發明法”及其實施可能會增加圍繞起訴我們擁有或持有許可的專利申請以及執行或辯護我們擁有或持有許可的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。此外，美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下的專利保護範圍，削弱了專利所有者在某些情況下的權利。除了我們今後獲得專利的能力方面日益增加的不確定性之外，這些事件的結合也給一旦獲得專利的價值造成了不確定性。取決於美國國會、聯邦法院、美國PTO和其他司法管轄區的類似立法、司法和監管機構的決定, 有關專利的法律和條例可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或執行我們今後可能獲得的現有專利和專利的能力。
我們可能無法在全世界保護我們的知識產權。
全世界所有國家對產品候選人提出申請、起訴和為其辯護的費用都會高得令人望而卻步，而且在美國以外的一些國家，我們的知識產權可能不如美國那麼廣泛。此外，一些外國的法律並沒有像美國的聯邦和州法律那樣保護知識產權。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他法域銷售或進口利用我們的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可以將侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能不有效或不足以阻止它們競爭。
許多公司在保護和捍衞外國法域的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成強制執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術產品有關的知識產權保護，這可能使我們很難制止侵犯專利或銷售競爭產品的行為，普遍侵犯我們的專有權利。在外國司法管轄區執行我們的專利權利的程序，可能會導致大量費用，轉移我們的努力和注意力，使我們的專利有可能被推翻或被狹義地解釋，而我們的專利申請亦有可能不發出專利，並可能促使第三者向我們提出申索。我們可能不會在我們提起的任何訴訟中佔上風，如果有的話，所判的損害賠償或其他補救辦法可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地實施知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得重大的商業優勢。我們可能無法單獨或與許可人一起防止我們的知識產權被盜用，特別是在那些法律可能不像在美國那樣充分保護這些權利的國家。
與我們的業務有關的風險
嚴重幹擾我們的信息技術系統或數據安全事件可能對我們造成重大的財務、法律、監管、商業和聲譽損害。
我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施，包括移動技術，來經營我們的業務。在正常的業務過程中，我們收集、存儲、處理和傳輸大量的敏感信息，包括知識產權、專有商業信息、個人信息和其他機密信息。我們必須以安全的方式這樣做，以保持這種敏感資料的機密性、完整性和可得性。我們還將我們的業務要素(包括我們的信息技術基礎設施的要素)外包給第三方，因此，我們管理着一些第三方供應商，他們可能或可能訪問我們的計算機網絡或我們的機密信息。此外，其中許多第三方將其部分責任分包或外包給第三方。因此，我們的信息技術系統，包括涉及或能夠使用這些系統的第三方的功能，是非常龐大和複雜的。雖然所有信息技術操作本身都容易受到無意或故意的安全漏洞、事件、攻擊和暴露的影響，但我們的信息技術系統的規模、複雜性、可訪問性和分佈式，以及存儲在這些系統上的大量敏感信息，使這些系統可能容易受到無意或惡意、內部和外部對我們的攻擊。
技術環境。潛在的漏洞可以從我們的員工、第三方供應商、業務合作伙伴或惡意第三方的無意或故意行為中被利用。這種性質的攻擊在頻率、持久力、複雜程度和強度方面都在增加，而且是由各種動機(包括但不限於工業間諜活動)和專門知識的複雜和有組織的團體和個人進行的，其中包括有組織犯罪集團、“黑客分子”、民族國家和其他國家。除了提取敏感信息外，此類攻擊還可能包括部署有害的惡意軟件、贖金、拒絕服務攻擊、社會工程和其他手段，以影響服務的可靠性，並威脅信息的機密性、完整性和可用性。此外，移動設備的普遍使用增加了發生數據安全事件的風險。
嚴重幹擾我們、第三方供應商和/或商業夥伴的信息技術系統或其他類似的數據安全事件，可能會對我們的業務運作和/或造成丟失、挪用和/或未經授權訪問、使用或披露或防止獲取敏感信息造成不利影響，這可能會對我們造成財務、法律、監管、商業和聲譽方面的損害。例如，2018年4月，我們宣佈了一起數據安全事件，涉及一名當時高管的公司電子郵件賬户的妥協。2018年3月28日獲悉這一事件後，外部網絡安全專家迅速參與，事件反應小組努力調查這一事件。我們還迅速通知聯邦執法部門這一事件。調查得出的結論是，這起事件僅限於當時高管的公司電子郵件賬户的妥協，時間約為11周。調查沒有發現任何證據表明，我們的網絡或其他信息技術系統在與這一事件有關的其他方面受到損害，或者該事件導致病人或其他個人的個人信息被披露或獲取，而該個人信息是受影響的公司電子郵件賬户的持有人。然而，我們和其他實體的專有、機密和其他敏感信息被查閲，並可能因這一事件而受到損害。與這一事件有關的意外事態發展可能會發生，這可能對我們產生進一步的不利影響。我們不提供網絡責任保險，因此不會為這起數據安全事故造成的任何損失提供保險。任何由此事件引起的訴訟或監管審查，都可能對我們造成重大的法律風險。此外, 信息技術系統的中斷，無論是由於對我們的技術環境的攻擊，還是由於計算機病毒、自然災害、恐怖主義、戰爭和電信以及電力故障，都可能對我們的發展方案和商業運作造成實質性的破壞。例如，從已完成的或未來的臨牀試驗中丟失臨牀試驗數據可能導致我們的監管審批工作出現延誤，並大大增加我們收回或複製數據的成本。
雖然我們知道上述公司電子郵件事件，但我們無法肯定地知道我們是否經歷過任何其他未被發現的數據安全事件。雖然我們沒有理由相信這是事實，但攻擊者在隱藏對系統的訪問方面已經變得非常複雜，許多被攻擊的公司都不知道他們受到了攻擊。任何導致未經授權獲取、使用或披露個人信息，包括但不限於有關患者或僱員的個人信息的事件，包括上述公司電子郵件事件，都可能擾亂我們的業務，損害我們的聲譽，迫使我們遵守適用的聯邦和/或州違約通知法和外國法律同等條款，要求我們進行耗時、分散注意力和昂貴的訴訟、監管調查和監督、強制性糾正行動，要求我們核實數據庫內容的正確性，或以其他方式使我們承擔法律、法規和合同義務所規定的責任，包括保護個人信息的隱私和安全。這可能增加我們的成本，並造成重大的法律和財政風險和(或)名譽損害。此外，如果我們或我們的供應商或商業夥伴不遵守我們對第三方的隱私、保密或與數據安全有關的法律義務或其他義務，或任何進一步的安全事件或其他不適當的訪問事件，導致未經授權獲取、發佈或轉移敏感信息，其中可能包括個人可識別的信息，則可能導致政府調查、執法行動、監管罰款、訴訟或宣傳團體或其他人對我們的公開聲明，並可能導致第三方對我們進行調查、執法行動、罰款、訴訟或公開聲明。, 包括臨牀網站、監管機構或現有和潛在的合作伙伴，對我們失去信任，或者我們可能會受到第三方的指控，稱我們違反了與隱私或保密相關的義務，這可能會對我們的業務和前景造成重大和不利的影響。此外，未能維持與安全漏洞和一般網絡安全有關的有效內部會計控制，可能會影響我們及時、準確地編制財務報表並對我們進行監管審查的能力。此外，數據安全事件和其他不適當的訪問可能很難被發現，在識別它們方面的任何拖延都可能導致上述類型的傷害增加。雖然我們實施了旨在保護我們的信息技術系統和基礎設施的安全措施，但不能保證這些措施將成功地防止服務中斷或進一步的安全事故。
我們可能無法實現收購Sangamo France的預期效益，也無法成功整合收購的Sangamo法國業務。
繼續整合法國桑加莫涉及許多不確定因素和風險，並需要並將繼續需要作出重大努力和支出，包括在將已收購的法國桑格莫業務與我們的業務整合方面。我們可能無法順利或成功地完成這一集成過程。合併某些被收購的桑加莫法國業務將需要額外的時間，並需要
重要的管理資源，這可能會暫時分散我們管理層對合並公司日常業務的注意力。無論如何，在我們的過渡活動和整合努力中，我們可能會遇到意想不到的困難，或招致意想不到的代價，其中包括：
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• | 我們相對缺乏開發汽車-Treg的歷史經驗以及開發免疫疾病產品和技術的風險，將使我們無法在我們預期的時間框架內，或根本不可能推進包括TX-200在內的CAR-Treg療法的發展； |
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• | 對我們現有的運作、技術、財政和行政基礎設施的壓力和需要繼續擴大； |
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• | 在有效管理過渡和一體化活動方面的困難，因為我們的總部與美國的管理團隊和Sangamo法國駐法國辦事處之間的距離； |
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• | 未能留住關鍵管理人員和其他人員，包括被收購的Sangamo法國公司的僱員，他們可能對他們在我們公司的未來角色感到不確定； |
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• | 在控制與收購法國桑加莫有關的額外費用和費用方面面臨的挑戰； |
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• | 將我們管理層的注意力轉移到業務、公司和行政基礎設施的整合上；以及 |
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• | 對Sangamo France或其業務、技術或產品候選者的活動或與之有關的意外負債。 |
如果這些因素中的任何一個影響到我們成功集成的能力，我們可能需要花費時間或金錢在集成活動上，否則，這些活動將用於我們業務的發展和擴展。此外，由於收購的結構，我們並不擁有法國桑加莫100%的股權。在我們獲得桑加莫法國100%的股權之前，我們需要考慮法國法律規定的桑加莫小股東的權利和義務，在作出可能影響桑格莫法國、其業務或業務的未來決定時，這可能會對我們的業務和我們實現收購預期利益的能力產生不利影響。
我們計劃繼續在法國經營收購的Sangamo法國業務，這可能會給我們帶來意外的成本或事件。
Sangamo法國的歷史業務一直以法國為基地，我們計劃繼續在法國經營收購的Sangamo法國業務。我們在法國收購的Sangamo法國業務涉及重大風險，包括：
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• | 由於對這種有限資源的激烈競爭，難以僱用和留住適當的人員； |
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• | 中斷與我們僱員的關係，包括傳統的Sangamo法國僱員；以及 |
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• | 遵守法規要求，包括法國當地的僱傭條例和法國的有組織勞工。 |
此外，由於我們在法國的業務，我們更容易受到歐元和美元匯率波動的影響。鑑於貨幣匯率的波動，我們無法保證能夠有效管理貨幣交易和/或兑換風險。到目前為止，我們還沒有訂立衍生工具來抵消外匯波動的影響，這種波動可能對我們的財務狀況和經營結果產生重大的不利影響。無論如何，與我們預期在法國的業務有關的這些和其他風險造成的困難可能使我們面臨增加的開支，損害我們的發展努力，對我們的財務狀況和業務結果產生不利影響，並損害我們的競爭地位。
我們還面臨着與我們在美國以外地區的業務有關的一般風險，這可能對我們的業務產生不利影響。
除了收購法國桑格莫的法國業務外，我們還在美國以外的其他國家開展業務和開展業務，並擁有一家英國子公司。我們可能計劃今後將這些活動擴大到更多的國家。因此，除了與法國桑加莫有關的具體風險之外，我們現在和將來都會受到在外國開展業務所固有的風險的影響，這些風險包括：
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• | 管理國際業務的複雜性和成本增加，包括在地理位置不同的地點； |
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• | 在我們所在或做生意的一個或多個國家，不同的監管、金融和法律要求，以及對這些要求的任何未來變化； |
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• | 不同的付款人償還制度、政府付款人或病人自付制度和價格控制； |
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• | 適用的貿易法、關税、出口配額、關税或者其他貿易限制，以及對其的任何修改； |
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• | 經濟疲軟，包括通貨膨脹，或政治或經濟不穩定，特別是外國經濟和市場； |
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• | 對在國外生活或旅行的僱員遵守税收、就業、移民和勞動法； |
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• | 外幣波動，可能導致業務費用增加或收入減少，以及與在另一國家經營或經營有關的其他義務； |
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• | 對我們的國際業務活動或與我們的國際業務有關的活動的責任； |
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• | 有效管理不同地域的僱員所固有的挑戰，包括需要使系統、政策、福利和合規方案適應不同的勞動和其他法規； |
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• | 在勞工動亂比美國更普遍的國家，勞動力的不確定性；以及 |
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• | 關於數據安全和未經授權使用或獲取商業和個人信息的法律和條例。 |
聯合王國可能退出歐洲聯盟，通常被稱為“英國退歐”，這可能會對我們在歐洲聯盟獲得產品候選人的監管批准的能力產生不利影響，並可能要求我們支付額外費用，以便在歐洲聯盟開發、製造和商業化我們的產品候選人。
2016年6月，英國選民批准了退出歐盟的公投，通常被稱為“英國退歐”。根據“歐洲聯盟條約”第50條，聯合王國將在退出協定生效之日(需要聯合王國議會批准)停止成為歐洲聯盟成員國，否則在聯合王國通知其退出歐洲聯盟的意向後兩年即不再是歐洲聯盟成員國，除非延長。鑑於尚未達成正式的撤出協定，而且已多次延長，聯合王國尚未正式離開歐洲聯盟，而且不確定何時會出現這種情況，如果有的話。
英國退歐可能對歐洲或全世界的政治、監管、經濟或市場狀況產生不利影響，並可能導致全球政治機構、監管機構和金融市場的不穩定。如果出現任何這些結果，我們可能被迫限制或推遲在英國或歐洲聯盟為我們的產品候選人尋求監管批准的努力，或為經營我們的業務支付大量額外費用，這可能會極大地損害或拖延我們創造收入或實現業務盈利的能力。由於聯合王國適用於我們的企業和產品候選人的監管框架的很大一部分來自歐洲聯盟的指令和條例，英國退歐可能對我們在聯合王國或歐洲聯盟產品候選人的開發、製造、進口、核準和商業化方面的監管制度產生重大影響。在短期內，由於英國和歐洲聯盟海關機構缺乏行政處理能力，進出口流程有中斷的風險，這可能會延誤對時間敏感的貨運，並可能對我們的產品供應鏈產生不利影響。由於英國退歐或其他原因，國際貿易、關税和進出口條例的任何進一步變化都可能給我們帶來意想不到的關税成本或其他非關税壁壘。英國退歐也可能對我們吸引和留住員工的能力產生負面影響，尤其是那些來自歐盟的員工。
如果我們以造成傷害或違反法律的方式使用生物和危險材料，我們可能要承擔損害賠償的責任。
我們的研究和開發活動包括控制使用潛在有害的生物材料以及危險材料、化學品和各種放射性化合物，這些化合物通常用於研究分子和細胞生物學。我們經常使用細胞培養和基因傳遞載體，我們在微量實驗中使用少量的放射性同位素。雖然我們保持最新的許可證和培訓計劃，但我們不能完全消除這些材料的使用、儲存、處理或處置過程中發生意外污染或傷害的風險。如果發生污染或傷害，我們將對由此造成的損害承擔責任，任何責任都可能超出我們的資源。我們目前為這些材料的使用所引起的某些索賠提供保險。但是，如果我們不能以合理的費用和足夠的保險來維持我們的保險範圍，我們的保險可能不包括任何可能產生的責任。我們受聯邦、州和地方法律法規的約束，這些法律和法規涉及這些材料和特定廢物的使用、儲存、處理和處置。
我們所依賴的第三方-我們可能受到自然災害的不利影響-以及我們的業務連續性和災後恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災害的影響。
自然災害可能嚴重擾亂我們的業務，並對我們的業務、財務狀況、業務結果和前景產生重大不利影響。如果發生了自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用我們總部的全部或大部分，破壞了關鍵的基礎設施，或以其他方式擾亂了業務，我們可能很難或在某些情況下不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。我們目前制定的災後恢復和業務連續性計劃是有限的，如果情況嚴重，可能證明是不夠的。
災難或類似事件。由於災後恢復和業務連續性計劃的有限性質，我們可能會招致大量費用，這可能對我們的業務、財務狀況、業務結果和前景產生重大不利影響。
與我們的普通股和公司組織有關的風險
我們的股票價格一直不穩定，而且可能繼續波動，這可能會給投資者帶來巨大的損失。
我們的股價一直不穩定，而且可能繼續波動，這可能導致股東蒙受重大損失。我們的普通股可能無法維持活躍的公開市場，我們的普通股的市場價格可能繼續高度波動。我們的普通股的市場價格因各種因素而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的，其中包括但不限於下列因素：
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• | 由我們或合作者發佈公告，提供產品候選產品的最新進展或開發狀況； |
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• | 總體市場和經濟條件，包括新興生物技術公司的股票市場； |
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• | 我們或我們的競爭對手宣佈新的或改進的產品、技術或服務或重大合同、收購、戰略關係、合資企業或資本承諾； |
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• | 宣佈我們的合作者和合作夥伴在業務和業務上的變化，或我們現有的合作協議的變化； |
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• | 由我們的一個或多個證券分析師對我們股票的建議、評級或覆蓋範圍進行更改； |
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• | 我們、管理層或董事將來出售我們的普通股或其他證券，清算我們持有的大量股票的機構基金，以及減少我們的現金餘額。 |
我們的員工，包括我們的執行官員，根據預先安排的股票交易計劃，實際或潛在地出售我們的普通股，可能導致我們的股票價格下跌，或由於多種原因阻止其上漲，而其他投資者則可能對這些人的實際或潛在銷售持負面看法。
根據經修訂的1934年“證券交易法”第10b5-1條規定的準則和我們的股票交易政策，我們的一些僱員，包括執行官員和董事會成員，已經並可能繼續採用股票交易計劃，根據這些計劃，他們已安排今後不時出售我們普通股的股份。一般來説，根據這些計劃，我們的執行官員和董事的銷售需要公開備案。這些人實際或潛在地出售我們的普通股，可能導致我們的普通股價格下跌，或由於多種原因阻止其上漲。
今後出售和發行我們的普通股或購買普通股的權利，包括根據我們的股權激勵計劃，可能會進一步稀釋我們股東的所有權百分比，並可能導致我們的股價下跌。
為了繼續我們計劃中的業務，今後還需要更多的資金。在我們通過發行股票證券籌集額外資本的範圍內，我們的股東可能會經歷大量稀釋。我們可以以我們不時確定的價格和方式，在一次或多次交易中出售普通股、可轉換證券或其他股票證券。如果我們在多個交易中出售普通股、可轉換證券或其他股票證券，投資者可能會因隨後的出售而被大幅稀釋。這些出售也可能導致對我們現有股東的物質稀釋，新投資者可以獲得比我們現有股東更好的權利。
我們的股價也受到公眾對基因治療的看法和政府對潛在產品的監管的影響。
關於在法國對X連鎖嚴重聯合免疫缺陷(X連鎖SCID)嬰兒進行逆轉錄病毒基因轉移試驗(X連鎖SCID)的嚴重不良事件的報告，以及隨後FDA在美國暫停相關試驗的行動，對參與基因治療的某些公司的公眾看法和股價產生了嚴重的負面影響。這些公司的股價下跌了，不管具體的公司是否參與了逆轉錄病毒基因轉移來治療患有X連接的SCID的嬰兒，或者具體公司的臨牀試驗是否因為這些事件而被擱置。基因治療領域的其他潛在不良事件可能會在未來發生，這些事件可能導致政府對我們的潛在產品進行更嚴格的監管，並導致與我們的潛在產品的測試或批准有關的潛在監管延遲。
這些外部事件可能會對公眾對我們業務的看法產生負面影響，這可能導致我們的股價下跌。
如果證券或行業分析師不對我們的業務發表研究報告或發表不準確或不利的研究，我們的股票價格和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將在一定程度上取決於證券或行業分析師公佈的有關我們或我們業務的研究和報告。如果證券或行業分析師對我們的股票進行評級下調，或發表對我們業務的不準確或不利的研究，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們公司的報道或不定期發佈我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這可能導致我們的股價和交易量下降。
我們不打算對我們的普通股支付股息，因此任何回報都將限於我們股票的價值。
我們從來沒有宣佈或支付任何現金紅利，我們的普通股。我們目前預計，我們將保留未來的收益，以發展，經營和擴大我們的業務，並預計不會宣佈或支付任何現金紅利在可預見的未來。因此，給股東的任何回報將僅限於其股票的增值。
反收購條款在我們的註冊證書，特拉華州的法律和我們的章程可能會使我們的公司的收購更加困難，並可以防止我們的股東試圖撤換或取代目前的管理層。
特拉華州法律的反收購條款和我們的公司註冊證書以及我們的章程可能會阻止、延遲或阻止對我們公司控制權的改變，即使控制權的改變會對我們的股東有利。此外，這些規定可能會使我們的股東更難以更換董事會成員，從而挫敗或阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。特別是，根據我們的註冊證書，我們的董事會可以發行最多5，000，000股優先股，這些優先股的權利和特權可能高於我們的普通股，而無需得到普通股持有人的同意。此外，如果股東不作進一步表決或採取任何行動，董事會將有權決定優先股的價格、權利、優惠、特權和限制。這種優先股，如果曾經發行，可能優先於普通股持有人，並損害其權利。雖然發行這種優先股將使我們在可能的收購和其他公司目的方面具有靈活性，但這一發行可能使第三方更難以獲得我們已發行的多數已發行的有表決權股票。
同樣，我們的授權但未發行的普通股在未經股東批准的情況下可供今後發行。我們的註冊證書進一步規定，股東不得以書面同意採取行動。
此外，我們經修訂和重申的附例：
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• | 就董事會選舉提名或提出可在股東會議上採取行動的事項制定事先通知要求；以及 |
我們還受特拉華州“普通公司法”第203條的約束，該條規定，除某些例外情況外，如果某人獲得我們15%的有表決權股票，該人是“有利害關係的股東”，從該人獲得15%或以上或我們的有表決權股票之日起三年內不得與我們進行“企業合併”。在某些情況下，適用第203條可能會阻止或阻止我們公司控制權的改變，即使這種改變可能對我們的股東有利。
我們修訂和重申的附例規定，位於特拉華州內的州或聯邦法院將是裁決某些爭端的唯一論壇，這可能限制我們的股東獲得一個有利的司法論壇處理與我們或我們的董事、官員或僱員之間的爭端的能力。
我們修訂和重申的附例規定，位於特拉華州內的州或聯邦法院是唯一和專屬的論壇：
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• | 任何聲稱Sangamo的董事、高級人員或其他僱員或股東對我們或我們的股東違反信託責任的行為； |
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• | 根據“特拉華州普通公司法”、“本章程”或“章程”的任何規定提出索賠的任何訴訟，而“特拉華州普通公司法”將管轄權授予特拉華州法院；以及 |
該條文進一步規定，任何人士或實體如取得本公司股本股份的任何權益，將被視為已獲通知，並同意該條文的規定。
雖然這一規定不適用於為執行經修正的“交易法”或1933年“證券法”規定的義務或責任而提起的訴訟，也不適用於聯邦法院對其擁有專屬管轄權的任何索賠，但這一規定可能限制股東在司法論壇提出索賠的能力，因為它認為這有利於與我們或我們的董事、高級官員或其他僱員發生糾紛，從而可能阻止對我們和我們的董事、官員和其他僱員提起訴訟。如果法院認為這項規定在訴訟中不適用或無法執行，我們可能會在其他司法管轄區支付解決爭端的額外費用，這可能會嚴重損害我們的業務。
沒有。
不適用。
不適用。
沒有。
(A)展品：
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3.1 |
| | | 經修訂的Sangamo治療學公司第七次經修正和重新登記的公司註冊證書的綜合副本(參照2017年8月9日提交證交會的註冊官第10-Q號季度報告(檔案編號：000-30171)的附錄3.1)。 |
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3.2 |
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| | Sangamo治療學公司第三次修訂和恢復章程。(請參考2018年6月15日向證交會提交的8-K表格(檔案號：000-30171)的表3.1)。 |
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10.1 |
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| | 修訂和恢復公司與風箏製藥公司之間的合作和許可協議，日期為2019年9月11日。
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31.1 |
| | | 第13a-14(A)條特等行政主任的證書 |
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31.2 |
| | | 細則13a-14(A)特等財務幹事證書 |
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32.1 |
| * | | 依據“美國法典”第18章第1350條提出的認證。 |
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101.INS | | | XBRL實例文檔-實例文檔沒有出現在InteractiveDataFile中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH | | | 內聯XBRL分類法擴展模式文檔 |
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101.CAL | | | 內聯XBRL分類法擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF | | | 內聯XBRL分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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101.LAB | | | 內聯XBRL分類法擴展標籤鏈接庫文檔 |
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101.PRE | | | 內聯XBRL分類法擴展表示鏈接庫文檔 |
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104 | | | 在截至2019年9月30日的三個月內，桑加莫的10-q表格季度報告的封面採用內聯XBRL格式，載於表101。 |
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* | 作為表32.1所附的證書附於根據2002年“薩班斯-奧克斯利法”第906節通過的18 U.S.C.第1350節關於表格10-Q的本季度報告中，對於1934年“證券交易法”第18節的修訂，註冊人不應將其視為“存檔”。 |
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† | 本展覽的某些部分(由“[*]“)被省略，因為它們都是(I)不重要的，(Ii)如果公開披露會對競爭有害。 |
簽名
根據1934年“證券和交易法”的要求，登記人已正式安排由下列簽名人代表其簽署本報告，並正式授權。
日期：2019年11月6日
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| 桑格莫治療學公司 |
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| S/Alexander D.Macrae |
| 亞歷山大·麥克雷 |
| 總裁兼首席執行官 |
| (妥為授權的人員及特等行政主任) |
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| /S/PRATHYUSHA DURAIBABU |
| 普拉蘇莎·杜萊巴布 |
| 財務副總裁 |
| (首席會計主任) |