黨衞軍
美國
證券交易委員會
哥倫比亞特區華盛頓20549
形式
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根據1934年證券交易法第13或15(D)條的季度報告 |
截至季度末的季度期間
或
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根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
在過渡期內 致 .
佣金檔案號：
(其章程所指明的註冊人的確切姓名)
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不適用 |
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(州或其他司法管轄區) 公司或組織) |
(I.R.S.僱主 識別號碼) |
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不適用 |
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(主要行政機關地址) |
(郵政編碼) |
+
(登記人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
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每一類的名稱 |
貿易符號 |
每間交易所的註冊名稱 |
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通過複選標記表明註冊人(1)^是否在之前12個月內提交了1934年“證券交易法”(Securities Exchange Act Of 1934)第13或15(D)節要求提交的所有報告(或在註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)，以及(2)^在過去90天內一直受此類提交要求的約束。^是，^^☒^不^☐
通過複選標記表明註冊人在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內)是否已根據S-T規則(本章232.405節)以電子方式提交了需要提交的每個交互式數據文件。☒^不^☐
用複選標記表明註冊人是大型加速申請者，加速申請者，非加速申請者，較小的報告公司，還是新興增長公司。見“交換法”第12b-2條中“大型加速備案公司”、“加速備案公司”、“較小報告公司”和“新興增長公司”的定義。
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大型^加速^^文件管理器 |
☒ |
加速填報器 |
☐ |
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非加速^filer |
☐ |
較小的^報告^^公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交換法”第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
通過複選標記表明註冊人是否是空殼公司(如《交換法》規則12b-2中所定義)。
截至2019年10月24日，有
在整個10-Q表格的季度報告中，“公司”、“CRISPR”、“CRISPR治療公司”、“我們”、“我們”和“我們的”，除上下文另有要求外，均指CRISPR治療公司及其合併的子公司。
前瞻性陳述
本Form 10-Q季度報告包含“前瞻性陳述”，涉及重大風險和不確定因素。^除歷史事實陳述外，本Form 10-Q季度報告中包含的所有陳述均為前瞻性陳述。這些陳述通常通過使用諸如“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“項目”、“將”或這些詞語的否定或複數或類似的表達或變化來識別，儘管並非所有的前瞻性陳述都包含這些識別詞語。本季度報告中的前瞻性陳述(Form 10-Q)包括但不限於有關以下內容的陳述：
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• |
包括CTX001®和CTX110在內的各種臨牀方案的安全性、有效性和臨牀進展TM; |
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• |
與我們及其合作者開發中的產品候選產品相關的臨牀試驗狀況、開發時間表和與監管當局的討論； |
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• |
涉及Casebia治療公司的擬議交易； |
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• |
我們的知識產權覆蓋範圍和地位，包括我們的許可人和第三方的覆蓋範圍和地位，以及涉及任何此類知識產權的訴訟的現狀和潛在結果； |
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• |
我們的現金資源是否充足；以及 |
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• |
CRISPR/Cas9基因編輯技術和療法的治療價值、發展和商業潛力。 |
本季度報告Form 10-Q中的任何前瞻性陳述 反映我們對未來事件或我們未來財務表現的當前觀點，涉及已知和未知的風險、不確定性和假設，可能導致我們的實際結果和某些事件的時間與前瞻性陳述中表達或暗示的未來結果大不相同。可能導致或促成這些差異的因素包括但不限於此處確定的那些因素，以及本季度報告的第二部分第1A項“風險因素”中討論的那些因素，如有的話，以及其他證券交易委員會(“SEC”)文件中所述的因素。？您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。-。這些前瞻性陳述僅限於本報告發布之日。我們的前瞻性陳述沒有反映我們可能進行或進入的任何未來收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。
您應該完整地閲讀Form 10-Q上的本季度報告和我們作為證物提交的本季度報告中的文件，並理解我們未來的實際結果、表現或成就可能與我們的預期有很大的不同。除法律規定外，我們不承擔更新任何前瞻性陳述以反映這些陳述日期之後的事件或情況的義務。
投資者和其他人應注意，我們使用我們的投資者關係網站(https://crisprtx.gcs-web.com/)，證券交易委員會文件、新聞稿、公開電話會議和網絡廣播)向投資者宣佈重要信息。我們使用這些渠道以及社交媒體與公眾就我們的公司、我們的業務、我們的產品候選和其他事項進行溝通。我們在社交媒體上發佈的信息可能被視為重要信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他對我們公司感興趣的人審查我們在投資者關係網站上列出的社交媒體渠道上發佈的信息。
指數
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頁 數 |
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第一部分：財務信息 |
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項目1.簡明綜合財務報表(未審計) |
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截至2019年9月30日和2018年12月31日的精簡綜合資產負債表 |
2 |
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截至9月份的三個月和九個月的簡明綜合經營報表和全面收益(虧損)，截至2019年和2018年的30個月 |
3 |
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截至9月30日、2019年和2018年的三個月和九個月的股東權益簡明綜合報表 |
4 |
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截至9月30日、2019年和2018年的九個月的簡明綜合現金流量表 |
5 |
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簡明綜合財務報表附註 |
6 |
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項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 |
19 |
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項目3.關於市場風險的定量和定性披露 |
26 |
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項目4.控制和程序 |
26 |
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第二部分：其他信息 |
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項目1.法律程序 |
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項目6.展品 |
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簽名 |
29 |
第I部分-財務信息
項目1.財務報表
CRISPR治療公司
簡明綜合資產負債表
(未審核，以千為單位，共享和每股數據除外)
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自.起 |
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9月30日 |
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十二月三十一號， |
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2019 |
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2018 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金及現金等價物 |
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應收賬款，包括關聯方金額$ 分別於2019年9月30日和2018年12月31日 |
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預付費用和其他流動資產，包括關聯方金額$ $ |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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無形資產，淨額 |
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限制性現金 |
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經營租賃資產 |
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其他非流動資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用，包括關聯方金額$ 分別於2019年9月30日和2018年12月31日 |
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當期遞延收入，包括關聯方金額$ 分別於2019年9月30日和2018年12月31日 |
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應計税款負債 |
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遞延租金 |
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經營租賃負債 |
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其他流動負債 |
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流動負債總額 |
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遞延收入非流動，包括關聯方金額$ 分別於2019年9月30日和2018年12月31日 |
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遞延租金非流動 |
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經營租賃負債，扣除流動部分 |
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其他非流動負債 |
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負債共計 |
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承諾和或有事項，見附註4 |
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股東權益： |
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普通股，瑞士法郎 分別為2019年9月30日和2018年12月31日。 ？分別於2019年9月30日和2018年12月31日發佈， 分別於2018年12月31日。 |
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國庫股，按成本計算， 分別為#、#88年 |
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額外實收資本 |
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累積赤字 |
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累計其他綜合損失 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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所附附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
2
CRISPR治療公司
簡明綜合經營報表和全面收益(虧損)
(未審核，以千為單位，共享和每股數據除外)
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三個月 |
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九個月結束 |
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9月30日 |
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9月30日 |
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2019 |
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2018 |
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2019 |
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2018 |
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協作收入(1) |
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業務費用： |
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研究與發展(2) |
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一般和行政 |
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業務費用共計 |
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經營收入(虧損) |
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其他收入(費用)： |
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權益法投資虧損 |
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其他收入(費用)，淨額 |
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其他收入(費用)總額，淨額 |
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所得税前淨收益(虧損) |
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所得税準備金 |
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淨收益(損失) |
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外幣換算調整 |
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綜合收益(虧損) |
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淨收益(虧損)對淨收益(虧損)的調節 歸因於普通股股東： |
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淨收益(損失) |
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普通股股東的每股淨收益(虧損)- ^^基本^ |
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用於淨收入的加權平均已發行普通股 可歸因於普通股股東的每股··(虧損)-基本 |
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普通股股東的每股淨收益(虧損)- 稀釋 |
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用於淨收入的加權平均已發行普通股 應歸因於普通股股東的每股···(虧損)--稀釋後 |
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(1) |
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(2) |
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所附附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
3
CRISPR治療公司
合併股東權益表
(以千為單位，共享和每份數據除外)
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普通股 |
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庫務股 |
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累積 |
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股份 |
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CHF？ 面值 |
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股份 |
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金額， 按成本價 |
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附加 實收 資本 |
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累積 赤字 |
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其他 綜合 收入(損失) |
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股東總數 權益 |
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2017年12月31日的餘額 |
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ASC 606採用的累積效應 |
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發行普通股，扣除發行成本$ |
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限制股份的歸屬 |
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既得選擇權的行使 |
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股票補償費用 |
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其他綜合損失 |
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2018年3月31日的餘額 |
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發行普通股，扣除發行成本$ |
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限制股份的歸屬 |
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既得選擇權的行使 |
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股票補償費用 |
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其他綜合損失 |
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淨損失 |
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2018年6月30日的餘額 |
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既得選擇權的行使 |
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回購庫存股 |
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向ViaCyte發行庫務股 |
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股票補償費用 |
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其他綜合損失 |
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淨損失 |
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2018年9月30日的餘額 |
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2018年12月31日的餘額 |
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發行普通股，扣除發行成本$ |
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限制股份的歸屬 |
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既得選擇權的行使 |
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股票補償費用 |
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其他綜合損失 |
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淨損失 |
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2019年3月31日的餘額 |
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發行普通股，扣除發行成本$ |
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限制股份的歸屬 |
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既得選擇權的行使 |
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股票補償費用 |
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其他綜合損失 |
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淨損失 |
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— |
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— |
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( |
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— |
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( |
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2019年6月30日的餘額 |
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$ |
( |
) |
$ |
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$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
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發行普通股，扣除發行成本$ |
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— |
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— |
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限制股份的歸屬 |
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既得選擇權的行使 |
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股票補償費用 |
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其他綜合損失 |
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( |
) |
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淨損失 |
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2019年9月30日的餘額 |
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$ |
( |
) |
$ |
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$ |
( |
) |
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( |
) |
$ |
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所附附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
4
CRISPR治療公司
簡明現金流量表
(未經審計，以千為單位)
|
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截至9月30日的9個月， |
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2019 |
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2018 |
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運營活動： |
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淨收益(損失) |
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淨收益(虧損)與經營活動中使用的淨現金的對賬： |
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折舊攤銷 |
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股權薪酬 |
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權益法投資虧損 |
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與ViaCyte交易相關的費用 |
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其他收入，非現金 |
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更改： |
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應收帳款 |
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預付費用和其他資產 |
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( |
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應付帳款和應計費用 |
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遞延收入 |
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遞延租金 |
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經營租賃資產和負債 |
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其他負債，淨額 |
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經營活動提供的現金淨額 |
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投資活動： |
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購買財產和設備 |
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投資活動所用現金淨額 |
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融資活動： |
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發行普通股所得收益，扣除發行成本 |
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行使期權所得收益 |
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回購庫存股 |
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籌資活動提供的現金淨額 |
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匯率變動對現金的影響 |
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增加現金 |
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現金，現金等價物和限制現金，期初 |
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現金，現金等價物和限制現金，期末 |
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補充披露非現金投融資活動 |
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應付帳款和應計費用中的財產和設備採購 |
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應付賬款和應計費用中的股權發行成本 |
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截至9月30日 |
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對精簡綜合資產負債表內金額的調節 |
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2019 |
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2018 |
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現金及現金等價物 |
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限制性現金 |
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現金、現金等價物和期末限制現金 |
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所附附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
5
CRISPR治療公司
簡明綜合財務報表附註
(未審計)
1.列報依據和重大會計政策
演示基礎
隨附的簡明綜合財務報表未經審計，並由公司根據美國普遍接受的會計原則(“GAAP”)編制。
隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資附屬公司的賬目。所有公司間餘額和交易都已在合併中消除。該公司在一個運營部門中查看其運營和管理其業務，該部門是發現、開發和商業化源自或併入基因組編輯技術的療法的業務。本公司年度財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已被濃縮或省略。管理層認為，此等中期財務報表反映公平列報截至二零一九年九月三十日及二零一八年九月三十日止三個月及九個月中期的財務狀況及經營業績所需的所有正常經常性調整。
過渡期的經營成果並不一定表明全年的預期經營成果。這些中期財務報表應與截至2018年12月31日的年度審計財務報表一起閲讀，這些財務報表包含在2019年2月25日提交給證券交易委員會(“SEC”)的2018年Form 10-K年度報告中。
前一年簡明合併財務報表中的某些項目已被重新分類，以符合當前的列報方式。因此，前一年簡明合併財務報表中的小計沒有受到影響。
預算的使用
根據公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響財務報表及其附註中報告的金額的估計和假設。在這些綜合財務報表中，已經就收入、研究和開發費用以及基於股權的補償費用的計算作出了重大估計。公司的估計基於歷史經驗和各種其他假設，包括在某些情況下管理層認為合理的未來預測。實際結果可能與這些估計不同。估計的變化反映在報告的結果中，在它們被知曉的時期內。
重大會計政策
在編制這些截至2019年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合財務報表時使用的重要會計政策與公司於2019年2月25日提交給證券交易委員會的2018年年度報告Form 10-K的綜合財務報表附註2中討論的政策一致，但以下“最近通過的會計準則”部分中提到的公司租賃會計政策除外。
最近採用的會計準則
公司採用ASC 842，租約(“ASC 842”)，使用所需的修改後的追溯方法，從2019年1月1日起生效。公司選擇在採用期內適用過渡條款。本公司在新標準下選擇了在過渡指導下允許的一系列實際權宜之計，其中包括允許本公司延續歷史租賃分類。此外，本公司選擇實際權宜之計不將租賃標準中的確認規定應用於短期租賃(於生效日期租賃期為12個月或更短且不包含其合理肯定會行使的購買選擇權的租賃)，以及允許承租人作出會計政策選擇(按相關資產類別)以將合同的每個獨立租賃組成部分及其相關非租賃組成部分作為單一租賃組成部分進行核算的實際權宜之計。採用新標準導致記錄租賃資產淨額和租賃負債#美元。
6
採用ASC 842對財務報表的影響
|
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2019年1月1日 在採用ASC 842之前 |
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ASC 842調整 |
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2019年1月1日 已調整 |
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合併資產負債表數據(以千為單位)： |
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預付費用和其他流動資產(1) |
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經營租賃資產(2) |
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遞延租金(3)(4) |
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( |
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— |
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遞延租金非流動(3) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
— |
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經營租賃負債(5) |
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— |
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$ |
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$ |
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非流動經營租賃負債(5) |
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— |
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$ |
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(1)表示將預付租金重新分類為經營租賃資產。 |
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(2)表示經營租賃資產的資本化和設備許可證從預付費用重新分類為經營租賃資產，通過將遞延租金重新分類為經營租賃資產進行抵銷。 |
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(3)代表將遞延租金和租户獎勵重新分類為經營租賃資產。 |
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(4)截至2018年12月31日，遞延租金餘額為$ |
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(5)表示確認經營租賃負債。 |
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2.財產和設備，淨額
財產和設備淨額由以下內容組成(以千為單位)：
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自.起 |
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9月30日 |
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十二月三十一號， |
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2019 |
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2018 |
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計算機設備 |
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傢俱、固定裝置及其他 |
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實驗室設備 |
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租賃改良 |
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在建工程 |
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財產和設備總額，毛額 |
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累計折舊 |
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( |
) |
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( |
) |
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總財產和設備，淨額 |
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$ |
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|
|
$ |
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截至2019年9月30日的三個月和九個月的折舊費用為$
3.應計開支
應計費用包括以下內容(以千為單位)：^
|
|
|
自.起 |
|
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|
|
9月30日 |
|
|
12月31日 |
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2019 |
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2018 |
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工資和員工相關成本 |
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$ |
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$ |
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研究成本 |
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許可費 |
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專業費用 |
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知識產權成本 |
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應計財產和設備 |
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其他 |
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總計 |
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$ |
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7
4.承諾和或有事項
訴訟
在日常業務過程中，本公司不時涉及與知識產權、商業安排、僱傭和其他事項有關的訴訟、索賠、調查、訴訟和訴訟威脅。雖然這些訴訟和索賠的結果無法確切預測，但本公司並未參與任何可能對其財務狀況產生重大影響的法律或仲裁訴訟。本公司並無參與任何重大法律程序，而在該法律程序中，本公司的任何董事、執行管理人員或聯屬公司是對其或其附屬公司不利的一方，或對其或其附屬公司有不利的重大利益。
如其於2019年6月26日提交給SEC的Form 8-K的當前報告中所披露的，公司於2019年6月25日收到通知，美國專利商標局在專利審判和上訴委員會(“PTAB”)啟動了一項幹預程序，涉及由加利福尼亞大學、維也納大學和Emmanuelle Charpentier博士共同擁有的某些未決美國專利申請(統稱為“CVC集團”)與目前由Broad Institute和麻薩諸塞州擁有的某些專利和專利申請之間的干涉程序“Broad”)，所有這些都與真核細胞中CRISPR/Cas9基因組編輯技術的單一引導格式有關。該公司擁有人類療法領域的全球獨家許可證，授權Charpentier博士作為CVC集團投資組合的共同所有者。Specifically，the PTAB has declared Patent Interference No.106，115 between the CVC Group’s pending U.S.Patent Application Nos.15/947，680；15/947，700；15/947，718；15/981，807；15/981，808；15/981，809；16/136，159；16/136，165；16/136，168；and 16/136，175，and the Broad’s U.S.Patent Nos.8，697，359；8，771，945；8，795，965；8，865，406；8，871，445；8，889，356；8，895，308；8，906，616；8，932，814；8，945，839；8，993，233；8，999，641；9，840，713，and U.S.Patent Application No.14/704，551.
信用證
截至2019年9月30日，公司限制現金$
研究協議
該公司已經聘請了幾家研究機構和公司來確定其基因編輯技術的新交付戰略和應用。該公司還簽署了一些研究許可協議，這些協議需要大量的預付款、未來的使用費和可能的里程碑付款，以及知識產權協議，這些協議需要不時地進行維護和里程碑付款。與這些協議相關聯，公司承諾支付$
該公司也是一系列製造協議的一方，這些協議要求為未來的服務表現預付款項。？就這些協議而言，公司支付了$
5.契約
2015年6月，公司簽訂了研究設施空間租賃協議，開工日期為
8
2016年5月，公司就其位於馬薩諸塞州劍橋的主要辦公室和研究設施簽訂了轉租協議，開始日期為
2019年5月，本公司簽訂辦公設施空間租賃協議，生效日期為
此外，本公司根據所選的實際權宜之計，短期租用瑞士ZUG的某些辦公空間，但未記錄使用權資產和負債。
公司在某些研究和許可協議中嵌入了租約，公司記錄了這些協議的使用權、資產和負債。與本公司的經營租賃資產和負債總額相比，這些安排並不重要。此外，本公司根據所選擇的實際權宜之計，確定了若干嵌入在其製造合同中而未記錄在本公司資產負債表上的短期租賃。
在確認使用權資產和相應的負債時，公司確認並評估了以下估計：
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|
• |
預期租期：2019年1月1日之前開始的那些租賃的預期租期沒有隨着ASC 842的採用而改變。ASC 842採用後開始的租賃的預期租賃期包括不可取消的租賃期，以及(如果適用)如果公司合理地確定行使該選擇權，延長租約的選擇權所涵蓋的期限，以及如果公司合理確定不行使該選擇權，終止租賃的選擇權所涵蓋的期限。 |
|
|
• |
增量借款利率：由於公司租賃中的貼現率不是隱含的，本公司根據公司在類似期限內在抵押基礎上借入類似金額所需支付的利率來估計遞增的借款利率。 |
下表彙總了截至2019年9月30日的租賃資產和負債(以千為單位)：
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截至2019年9月30日 |
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資產 |
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經營租賃資產 |
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租賃資產總額 |
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負債 |
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電流 |
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經營租賃負債 |
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非電流 |
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經營租賃負債，扣除流動部分 |
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租賃負債總額 |
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下表總結了截至2019年9月30日的三個月和九個月的運營租賃成本，包括在研究和開發以及一般和行政費用中，以及轉租收入(以千為單位)：
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截至2019年9月30日的三個月 |
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截至2019年9月30日的九個月 |
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經營租賃成本 |
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$ |
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短期租賃成本 |
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可變租賃成本 |
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轉租收入 |
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) |
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淨租賃成本 |
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$ |
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$ |
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9
下表彙總了租賃負債項下到期的未貼現付款到期日以及截至2019年9月30日的這些負債的現值(以千為單位)：
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總計 |
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2019 |
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$ |
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2020 |
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2021 |
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2022 |
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2023 |
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此後 |
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總計 |
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$ |
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現值調整 |
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( |
) |
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租賃負債現值 |
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$ |
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下表總結了截至2019年9月30日的租賃期限和折扣率：
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截至2019年9月30日 |
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加權平均剩餘租期(年) |
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經營租賃 |
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6.8 |
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加權平均貼現率 |
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經營租賃 |
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下表彙總了截至2019年9月30日的9個月的租賃負債計量中包括的金額所支付的現金(以千為單位)：
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截至9月30日的9個月， |
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2019 |
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為包括在租賃負債計量中的金額支付的現金 |
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經營租賃的經營現金流 |
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$ |
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6.重大合同
與Vertex製藥公司及其某些子公司的協議
發明內容
2015年10月26日，公司與Vertex製藥股份有限公司及其某些子公司(“Vertex”)簽訂了戰略合作、期權和許可協議(“2015合作協議”)。2015年合作協議側重於使用該公司的CRISPR/Cas9基因編輯技術，以發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。
2017年12月12日，本公司與Vertex簽訂2015年合作協議第1號修正案(“第1號修正案”)和聯合開發協議(“聯合開發協議”)。第1號修正案除其他外，修改了2015年合作協定的某些定義和規定，使其與聯合聲明一致，並澄清了與2015年合作協定規定的某些目標有關的行使(或認為行使)了多少選項。第1號修正案還修訂了2015年合作協議的其他條款，包括到期條款。
10
關於2015年的合作協議，Vertex支付了不可退還的預付款$
2019年6月，公司與Vertex簽訂了一系列協議，協議於2019年7月23日結束，包括一份戰略合作和許可協議(“2019年合作協議”)，用於開發和商業化治療Duchenne肌營養不良症(“DMD”)和1型強直性肌營養不良症(“DM1”)的產品。根據2019年合作協議的條款，公司收到了一筆預付款，不可退還
就執行2019年合作協議而言，本公司與Vertex簽訂了2015年合作協議的第二次修訂(“第2號修正案”)。除其他外，第2號修正案修改了2015年合作協議的某些定義和規定，使其與2019年合作協議一致，並規定了2015年合作協議下合作目標的數量和身份。公司和Vertex同意
2019年10月，Vertex行使了2015年合作協議授予它的獨家許可選擇權
頂點協議的會計處理
2015年合作協議、第1號修正案、第2號修正案、JDA和2019年合作協議統稱為“頂點協議”。2015年合作協議、第1號修正案和JDA統稱為“2015協議”，2019年合作協議和第2號修正案統稱為“2019年協議”。
頂點協議包括在ASC 606下定義的客户-供應商關係的組件，與客户簽訂合同的收入(“ASC 606”)，ASC 808下定義的協作安排，協作安排(“ASC 808”)和在ASC 730下定義的研究和開發成本，研究與發展(“ASC 730”)。
ASC 606下的會計分析
合同標識
2019年協議代表對2015年協議的合同修改。因此，2019年協議和2015年協議出於會計目的被合併，並被視為單一安排。
11
履行義務的確定
該公司得出以下實質性承諾，在Vertex協議範圍內既能夠是獨特的，也是獨特的，並代表了單獨的履行義務：(I)DMD基因編輯產品全球權利的獨家許可(“DMD許可”)；(Ii)DM1基因編輯產品全球權利的獨家許可(“DM1許可”)；(Iii)為DM1進行指定的GUIDE RNA研究(“DM1研發服務”)；(Iv)代表獲得共同獨家開發和商業化許可的選項的物質權利。(V)三項重大權利，代表最多三項獨家許可的選項，以開發和商業化合作目標(“協作目標選項”)，以及(Vi)這個放棄Vertex的物質權利，該權利與Vertex對第四個獨家許可的選擇有關，與公司重新獲得指定目標的獨家權利有關。
交易價格的確定
整體成交價格是根據2015年協議的剩餘成交價格以及2019年協議的成交價格確定的。交易價格包括使用最可能的金額方法估計的可變代價。因此，本公司確定的成交價總計為#美元。
公司確定，截至2019年9月30日，由於上述里程碑和特許權使用費而產生的所有其他可能的可變代價都受到完全限制。公司將在每個報告期內重新評估交易價格。
交易價格對履約義務的分配
每項履約責任的銷售價格均根據本公司估計的獨立銷售價格(“ESSP”)確定。本公司為Vertex協議中包括的所有履行義務制定了ESSP，目的是確定其在獨立基礎上定期銷售此類項目的價格。然後，本公司以相對獨立的銷售價格為基礎，將交易價格分配給每個履約義務。
DMD許可證和DM1許可證的ESSP確定為$
已確定指定目標選項材料權限的ESSP為$
三個Collaboration Target Option Material權限中的每一個的ESSP被確定為$
上述ESSP反映了相關研究領域相關性質中固有的風險水平和預期成功概率。
放棄Vertex與2015年協議下第四個獨家許可選項相關的物質權的ESSP被確定為$
DM1研發服務的ESSP確定為$
12
收入確認
公司確定DMD許可證和DM1許可證代表功能性知識產權，因為知識產權為Vertex提供了以研發形式執行功能或任務的能力。因此，與許可證相關的收入在2019年第三季度交付時確認。
公司的結論是，指定的Target選項和Collaboration Target選項被視為Vertex協議下的重要權利。因此，與這些重要權利相關的收入將在Vertex或到期前行使期權後的某個時間點確認。
分配給Vertex放棄與其第四個獨家許可相關的物質權利的收入與公司重新獲得指定目標的專有權有關在放棄選擇權的時間點被確認，在2019年協議生效之日。
隨着服務的提供，公司將隨着時間的推移確認與DM1研發服務相關的收入，預計從2019年協議生效之日起超過18個月。巴塞羅那
公司確認$
頂點協議下的里程碑
公司已經評估了可能收到的與Vertex協議有關的里程碑。在協作目標選項方面，公司有資格獲得最多$
在JDA方面，公司在與初始產品候選產品一起進行臨牀試驗時，在第二名患者的劑量上收到了一次性低七位數的里程碑付款。2019年第三季度確認了這個里程碑的收入，在這個時間點上，里程碑是可能的和實現的。
該公司有資格獲得最高$的潛在未來付款
除了第一個研究里程碑$
如上所述，在2019年10月，Vertex行使了其
13
ASC 808下的會計分析
公司沒有發現任何額外的協作元素2019年協議。因此，ASC 808項下的以下協作要素仍然存在：(I)共享產品的開發和商業化服務；(Ii)後續產品的研發服務；以及(Iii)委員會的參與。與研究和開發相關的成本分擔的相關影響包括在研究和開發費用中。與公司提供的服務有關的費用被歸類為研究和開發費用。從Vertex收到的部分費用報銷款項記錄為研究和開發費用的減少。
公司確認$
ASC 730下的會計分析
關於2019年Vertex協議，公司和Vertex同意
就此，本公司確定，為了使本公司獲得在指定目標上開展研發活動的權利，本公司放棄了從Vertex獲得1000萬美元期權行使付款的權利，該款項作為非現金代價計入上述交易價格中。隨後，該公司通過免除Vertex所欠的$$，重新獲得了對指定目標的權利。
與拜耳醫療有限責任公司成立合資企業
在……上面
2016年，公司記錄了股權方法投資$
14
其餘的履行義務包括研究和開發服務，根據ASC 606記錄為收入，與Casebia的與共享研究和技術許可有關的成本分擔活動作為ASC 808下的成本/利潤共享安排入賬，成本分擔的相關影響列入研究和開發費用。在截至2019年9月30日的三個月和九個月中，公司確認了$
7.股本
公司有
市場上的產品
2018年8月，公司簽訂了公開市場銷售協議SM(“2018 ATM”)與Jefferies LLC(“Jefferies”)合作，根據該ATM，Jefferies能夠不時提供和出售總收益最高可達$的普通股
2019年8月，在2018年ATM按其條款終止後，該公司簽訂了新的公開市場銷售協議SM與Jefferies(“2019ATM”)合作，根據該協議，公司可以不時發行和出售總收益最高可達$的普通股
8.股票補償
在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三個月和九個月中，公司確認了以下基於股票的薪酬支出(以千為單位)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2019 |
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2018 |
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2019 |
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2018 |
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研究與發展 |
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一般和行政 |
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權益法投資虧損 |
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總計 |
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股票期權活動
下表總結了截至2019年9月30日的九個月的股票期權活動(以千為單位的內在價值)：
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股票 選項 |
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加權- 平均值 鍛鍊價格 |
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加權- 平均值 剩餘 合同 期限(年) |
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集料 內在價值 |
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未結於2018年12月31日 |
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8.3 |
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授與 |
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已行使 |
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取消或沒收 |
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未完成於2019年9月30日 |
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8.0 |
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可在2019年9月30日行使 |
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7.1 |
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已歸屬並預計在2019年9月30日歸屬 |
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8.0 |
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公司根據以下假設，使用Black-Scholes期權定價模型估計每個股票期權獎勵的公允價值：
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截至9月30日的9個月， |
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2019 |
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2018 |
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假設 |
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加權平均預期波動率 |
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預期期限(年) |
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6.0 |
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6.0 |
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無風險利率 |
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預期股息收益率 |
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截至2019年9月30日，與股票期權有關的未確認薪酬費用總額為$
2018年5月，本公司修改了離職員工持有的某些期權的條款。修改導致$
限制性股票活動
下表總結了截至2019年9月30日的9個月的限制性股票交易情況。
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受限 股票 |
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加權- 平均值 GRANT^DATE 公允價值 |
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截至2018年12月31日的未歸屬餘額 |
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授與 |
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既得 |
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取消或沒收 |
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截至2019年9月30日的未歸屬餘額 |
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截至2019年9月30日，與未歸屬限制性普通股有關的未確認補償費用總額為$
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9. 普通股股東每股淨收益(虧損)
每股基本淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔淨虧損除以期內已發行普通股的加權平均數。攤薄每股淨收益的計算方法是將普通股股東應佔淨收入除以本期已發行普通股等價物的加權平均數，包括使用庫藏股方法的未發行股票期權和認股權證的任何攤薄效應。
下表列出了截止期間每股基本淨收益(虧損)和稀釋後每股淨收益(虧損)的計算方法(以千為單位，每股金額除外)：
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2019 |
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2018 |
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2019 |
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2018 |
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每普通股基本淨收入(虧損)計算： |
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普通股股東應佔淨收益(虧損) |
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( |
) |
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屬於普通股股東的淨收入(虧損)- ^^基本^ |
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基本加權平均已發行普通股 |
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每普通股基本淨收入(虧損) |
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每普通股稀釋後淨收益(虧損)計算： |
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普通股股東應佔淨收益(虧損) |
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( |
) |
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屬於普通股股東的淨收入(虧損)- 稀釋 |
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用於計算基本淨額的加權平均份額 每普通股收益(虧損) |
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潛在稀釋證券的影響： |
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未完成的期權 |
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未歸屬的限制性普通股 |
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用於計算稀釋淨額的加權平均份額 每普通股收益(虧損) |
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每普通股稀釋後淨收益(虧損) |
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公司在計算每股淨收益(虧損)時沒有包括下表中的證券，因為其影響在每個期間都是反攤薄的:
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截至9月30日的三個月， |
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截至9月30日的9個月， |
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2019 |
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2018 |
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2019 |
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2018 |
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未完成的期權 |
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未歸屬的限制性普通股 |
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總計 |
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10.所得税
在截至2019年9月30日的三個月和九個月內，公司記錄了所得税準備金$
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11.關聯方交易
2018年第四季度，在成為記錄超過
該公司是與Emmanuelle Charpentier博士簽訂知識產權許可協議的一方。在截至2019年9月30日的三個月和九個月內，公司向Charpentier博士支付了大約$
18
項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
對我們的財務狀況和經營結果的以下討論和分析應與(I)我們未經審計的簡明綜合財務報表和本季度報告(Form 10-Q)中其他地方出現的相關附註一起閲讀，(Ii)我們的經審計的綜合財務報表和相關附註，以及管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析，這些財務狀況和經營業績包括在我們於2019年2月25日提交給證券交易委員會(SEC)的截至2018年12月31日的年度報告(Form 10-K)中。本討論和分析中包含的一些信息，或本季度報告Form 10-Q中其他地方列出的信息，包括有關我們的業務計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括我們截至2018年12月31日的年度報告Form 10-K的“風險因素”部分中列出的那些因素，我們的實際結果或某些事件的時間可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果或時間大不相同。
概述
我們是一家領先的基因編輯公司，專注於開發基於CRISPR/Cas9的療法。CRISPR/Cas9是一種革命性的基因編輯技術，允許對基因組DNA進行精確、定向的改變。CRISPR/Cas9用於基因編輯的應用是由我們的科學創始人之一Emmanuelle Charpentier博士共同發明的，Emmanuelle Charpentier博士與她的合作者一起發表了一項工作，闡明瞭CRISPR/Cas9(一種在細菌中發現的自然存在的病毒防禦機制)如何能夠適應用於基因編輯。我們正在應用這項技術，通過擾亂、糾正或調節與這些疾病相關的基因，潛在地治療一系列罕見和常見的疾病。我們相信，我們的科學專業知識，加上我們的方法，可能會為目前生物製藥方法取得有限成功的患者提供一種全新的高度活躍且具有潛在療效的治療方法。
自2013年10月成立以來，我們將幾乎所有的資源都投入到我們的研究和開發工作中，確定潛在的產品候選，開展藥物發現和臨牀前開發活動，建設和保護我們的知識產權，組織和配置我們的公司，業務規劃，籌集資本，併為這些業務提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過私下配售我們的優先股、普通股發行、可轉換貸款和與戰略合作伙伴的合作協議來為我們的運營提供資金。
我們在廣泛的疾病領域建立了一系列治療方案，包括血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學和罕見疾病。我們正在美國、歐洲和加拿大進行CTX001的臨牀試驗，CTX001是一種用於治療輸血依賴型β地中海貧血(“TDT”)和嚴重鐮狀細胞病(“SCD”)的研究性、自體、基因編輯的造血幹細胞療法。此外，我們正在基於我們的基因編輯技術開發我們自己的CAR-T細胞候選產品組合，並已經開始在1/2期試驗中治療患者，以評估CTX110的安全性和有效性，CTX110是我們全資擁有的針對CD19+惡性腫瘤的同種異體CAR-T細胞治療方法。這項多中心、開放標籤的試驗旨在招收多達95名患者，並研究CTX110的幾種劑量水平。該試驗目前正在美國和澳大利亞的臨牀試驗地點進行登記。此外，該公司獲得加拿大衞生部批准其臨牀試驗申請。
到目前為止，我們的所有收入都是協作收入。自公司成立以來，我們每年都發生顯著的淨運營虧損，預計在可預見的未來將繼續出現淨運營虧損。截至2019年9月30日，我們擁有6.297億美元的現金和現金等價物，累計赤字為2.553億美元。我們預計未來幾年將繼續招致鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們的淨虧損可能在不同的季度和每年都會有很大的波動。我們預計，隨着我們繼續目前的研究項目和開發活動，我們的開支將大幅增加；尋求確定更多的研究項目和更多的候選產品；進行初始藥物申請以支持臨牀前研究，併為我們的候選產品啟動臨牀試驗；為我們確定和開發的任何其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗；維護、擴大和保護我們的知識產權；進一步開發我們的基因編輯平臺；僱用更多的研究、臨牀和科學人員；以及招致與上市公司運營相關的額外成本。
通力合作
2015年10月、2017年12月和2019年6月，我們與Vertex製藥公司及其某些子公司(“Vertex”)簽訂了一系列戰略研究協議。根據與Vertex的2015和2017年協議，我們專注於開發基於CRISPR/Cas9的療法，包括用於TDT和嚴重SCD的CTX001的開發和商業化。
19
作為我們與Vertex合作的一部分，我們目前正在研究CTX001的1/2期開放式標籤臨牀試驗，旨在評估其安全性和有效性在18至35歲的TDT非β零/β零亞型患者中使用單劑CTX001，並在第二期1/2開放標籤臨牀試驗中評估單劑CTX001在18至35歲重度SC患者中的安全性和有效性D.每個試驗中的前兩個患者將被順序治療，並且，在每個試驗中的最初兩個患者的數據待定的情況下，每個試驗將分別為更廣泛的同時登記開放。
美國、加拿大和歐洲的臨牀試驗地點正在進行CTX001在TDT患者中的1/2階段試驗，以及美國、加拿大和歐洲的臨牀試驗地點，用於嚴重SCD患者的試驗。此外，CTX001已被美國食品和藥物管理局授予用於治療TDT和嚴重SCD的快速通道指定，最近，歐洲藥品管理局(EMA)孤兒藥品委員會(COMP)對CTX001用於治療TDT的孤兒藥物指定(ODD)發表了積極的意見。此外，我們正在擴大CTX001的TDT患者羣體，以包括Beta Zero/Beta Zero亞型。
2019年6月，我們與Vertex簽訂了戰略開發和合作協議，即2019年合作協議，用於Duchenne肌營養不良症和1型強直性肌營養不良症(“DM1”)治療的產品開發和商業化。2019年協作協議直到2019年7月進行監管審查後才生效。根據2019年合作協議的條款，我們收到了一筆1.75億美元的預付款項，不可退還。·此外，根據2019年合作協議的條款，我們有權在指定的行使期間共同開發和共同商業化用於治療DM1的產品。
2019年10月，Vertex行使了它在2015年與我們建立的合作下授予的選擇權，為使用基於CRISPR的基因編輯開發基於基因的治療的另外三個目標獲得了許可。這些目標包括囊性纖維化跨膜傳導調節基因(CFTR)基因和兩個未披露的目標。根據協議條款，我們將收到與期權行使有關的3000萬美元的預付款，並有可能獲得高達4.1億美元的開發、監管和商業里程碑，以及三個目標中每個目標的產品淨銷售額的特許權，Vertex將獲得在全球範圍內開發和商業化與這些目標相關的產品的專有權。我們與Vertex合作的2015年研究期限現已到期，Vertex不再擁有根據該協議獲得許可的其他目標的權利。
我們還於2015年12月與拜耳醫療保健有限責任公司(“拜耳”)簽訂了一項協議(“合資協議”)，以創建一家合資企業Casebia Treateutics LLP(“Casebia”或“JV”)，以發現、開發和商業化CRISPR/Cas9基因編輯療法，以治療出血性疾病、自身免疫性疾病、失明、聽力損失和心臟病的遺傳原因。我們和拜耳在合資企業中各有50%的股份。根據合資協議，拜耳正在提供其蛋白質工程專業知識和相關的疾病知識，我們正在貢獻我們的專有CRISPR/Cas9基因編輯技術和知識產權。拜耳還將在頭五年向合資企業提供高達3.0億美元的研究和開發投資，但須符合特定條件。2019年10月，我們和拜耳宣佈了Casebia將在我們的直接管理下運營的擬議計劃。交易完成後，Casebia將專注於開發其血友病、眼科和自身免疫性疾病方面的牽頭項目，拜耳在提交的Investigational New Drug(“IND”)中擁有兩種產品的選擇權。我們和拜耳正在談判最終協議，待最終協議敲定並滿足成交條件後，預計將於2019年第四季度完成交易。
有關我們與Vertex和Bayer的安排的關鍵條款的描述，請參閲本季度報告Form 10-Q中包含的未經審計的簡明綜合財務報表附註6。
財務概述
營業收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中產生任何收入，也不期望在不久的將來會這樣做。在截至2019年9月30日的三個月和九個月中，我們分別確認了與Vertex和Casebia的協作安排相關的2.119億美元和2.126億美元的收入。在截至2018年9月30日的三個月和九個月中，我們分別確認了與Vertex和Casebia的協作協議相關的收入60萬美元和300萬美元。截至2019年9月30日，我們收到了一筆1.75億美元的預付款，記錄了2500萬美元的合同資產，並根據Vertex協作協議收到了一次性較低的一位數里程碑付款。有關我們的收入確認政策的更多信息，請參見我們於2019年2月25日提交給證券交易委員會的截至2018年12月31日的Form 10-K年度報告中的附註2“重要會計政策摘要”，以及本Form 10-Q季度報告中包括的未經審計的簡明綜合財務報表附註6。
20
研發費用
研究和開發費用主要由我們的研究活動產生的成本組成，包括我們的產品發現工作和我們的候選產品的開發，其中包括：
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• |
與員工有關的費用，包括工資、福利和股權補償費用； |
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• |
代表我們進行研究和開發以及臨牀前活動的第三方提供的服務成本； |
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|
• |
用於臨牀前活動和臨牀前研究材料製造的實驗室用品和非資本設備的採購成本； |
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• |
顧問費； |
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• |
設施成本，包括租金、折舊和維修費用；以及 |
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|
• |
與根據我們的第三方許可協議獲取和維護許可證有關的費用和其他付款。 |
R研究和開發成本按發生的方式支出。對於未來將收到的研究和開發商品或服務的不可退還的預付款將被遞延並資本化。資本化的金額隨着相關貨物的交付或服務的執行而支出。目前，我們無法合理估計或瞭解完成我們可能識別和開發的任何候選產品所需的努力的性質、時間或估計成本。這是由於與開發此類候選產品相關的眾多風險和不確定性，包括以下不確定性：
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• |
成功完成臨牀前研究和IND-Enabling研究； |
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• |
成功登記並完成臨牀試驗； |
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• |
收到適用監管機構的營銷批准； |
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• |
建立商業製造能力或與第三方製造商安排； |
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• |
取得並維護專利和商業祕密的保護和非專利專有權； |
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• |
如果獲得批准，則單獨或與他人合作開展產品的商業銷售； |
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• |
如果得到患者、醫療界和第三方付款人的批准，產品的驗收； |
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• |
有效地與其他療法和治療選擇競爭； |
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• |
批准後持續可接受的安全概況； |
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• |
執行和維護知識產權和專有權利和權利要求；以及 |
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• |
達到預期適應症所需的藥用性能。 |
對於任何候選產品的開發或我們可能成功開發的任何候選產品的後續商業化而言，這些變量的任何結果的變化都可能顯著改變與該候選產品的開發相關的成本、時間和可行性。
除了我們與Vertex和Casebia合作開展的活動外，我們不會逐個項目地跟蹤研究和開發成本。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，隨着我們目前的開發計劃的進展和新計劃的加入，在可預見的未來，研究和開發成本將顯着增加。
一般及行政費用
一般和行政費用主要包括與員工有關的費用，包括行政、財務、會計、業務發展和人力資源職能人員的工資、福利和基於股權的薪酬。其他重大成本包括研究和開發費用中未包括的設施成本、與專利和公司事務有關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。
我們預計，我們的一般和行政費用將在未來增加，以支持持續的研究和開發活動，我們的產品候選產品的潛在商業化，以及作為上市公司運營成本的增加。我們預計
21
與報銷第三方專利相關費用有關的增加的費用我們的某些許可內知識產權。
運營結果
截至2018年9月30日、2019年和2018年9月30日的三個月比較(單位：千)：
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截至9月30日的三個月， |
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期間？至？期間 |
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2019 |
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2018 |
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變化 |
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|||
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協作收入 |
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$ |
211,928 |
|
|
$ |
563 |
|
|
$ |
211,365 |
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|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
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57,246 |
|
|
$ |
39,820 |
|
|
|
17,426 |
|
|
一般和行政 |
|
|
15,519 |
|
|
$ |
10,175 |
|
|
|
5,344 |
|
|
業務費用共計 |
|
|
72,765 |
|
|
|
49,995 |
|
|
|
22,770 |
|
|
經營收入(虧損) |
|
|
139,163 |
|
|
|
(49,432 |
) |
|
|
188,595 |
|
|
其他費用，淨額 |
|
|
(466 |
) |
|
$ |
(1,142 |
) |
|
|
676 |
|
|
所得税前淨收益(虧損) |
|
|
138,697 |
|
|
|
(50,574 |
) |
|
|
189,271 |
|
|
所得税準備金 |
|
|
(274 |
) |
|
$ |
(137 |
) |
|
|
(137 |
) |
|
淨收益(損失) |
|
$ |
138,423 |
|
|
$ |
(50,711 |
) |
|
$ |
189,134 |
|
協作收入
截至2019年9月30日的三個月的協作收入為2.119億美元，而截至2018年9月30日的三個月的協作收入為60萬美元。大約2.114億美元的增長主要歸因於我們與Vertex的合作確認的收入。有關進一步信息，請參閲本季度報告Form 10-Q中包含的未經審計的簡明綜合財務報表附註6。
研發費用
截至2019年9月30日的三個月，研發支出為5720萬美元，而截至2018年9月30日的三個月，研發支出為3980萬美元。增加約1740萬美元的主要原因是：
|
|
• |
增加的員工薪酬、福利和其他與員工人數相關的支出780萬美元，其中230萬美元是增加的基於股票的薪酬支出，主要原因是為了支持整體增長而增加了員工人數； |
|
|
• |
增加的900萬美元可變研究和開發費用； |
|
|
• |
增加的設施相關費用350萬美元；由 |
|
|
• |
減少的許可費為360萬美元，主要歸因於與ViaCyte公司相關的1500萬美元的非現金對價。2018年第三季度的協作，而2019年第三季度與Vertex協作相關的非現金成本為1000萬美元。 |
一般及行政費用
截至2019年9月30日的三個月，一般和行政開支為1550萬美元，而截至2018年9月30日的三個月為1020萬美元。增加約530萬美元的主要原因是增加了240萬美元的員工薪酬、福利和其他與員工有關的開支，其中100萬美元是以股票為基礎的薪酬開支，主要是由於為支持整體增長而增加了員工人數。
其他費用，淨額
截至2019年9月30日的三個月的其他支出為50萬美元，而截至2018年9月30日的三個月的支出為110萬美元。這一變化主要是由於權益法投資的虧損，由截至2019年9月30日的三個月的現金和現金等價物的利息收入抵銷。
22
比較截至9月30日、2019年和2018年的九個月(千):
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|
|
截至9月30日的9個月， |
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|
期間？至？期間 |
|
||||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
變化 |
|
|||
|
協作收入 |
|
$ |
212,574 |
|
|
$ |
3,009 |
|
|
$ |
209,565 |
|
|
業務費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究與發展 |
|
|
130,601 |
|
|
$ |
84,972 |
|
|
|
45,629 |
|
|
一般和行政 |
|
|
46,216 |
|
|
$ |
31,752 |
|
|
|
14,464 |
|
|
業務費用共計 |
|
|
176,817 |
|
|
|
116,724 |
|
|
|
60,093 |
|
|
經營收入(虧損) |
|
|
35,757 |
|
|
|
(113,715 |
) |
|
|
149,472 |
|
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
1,003 |
|
|
|
(3,357 |
) |
|
|
4,360 |
|
|
所得税前淨收益(虧損) |
|
|
36,760 |
|
|
|
(117,072 |
) |
|
|
153,832 |
|
|
所得税準備金 |
|
|
(444 |
) |
|
|
(319 |
) |
|
|
(125 |
) |
|
淨收益(損失) |
|
$ |
36,316 |
|
|
$ |
(117,391 |
) |
|
$ |
153,707 |
|
協作收入
截至2019年9月30日的九個月，協作收入為2.126億美元，而截至2018年9月30日的九個月，協作收入為3.0萬美元。增長約2.096億美元，主要歸因於我們與Vertex的合作確認的收入。有關進一步信息，請參閲本季度報告Form 10-Q中包含的未經審計的簡明綜合財務報表附註6。
研發費用
截至2019年9月30日的九個月，研發支出為1.306億美元，而截至2018年9月30日的九個月，研發支出為85.0億美元。增加約4560萬美元的主要原因是：
|
|
• |
增加的員工薪酬、福利和其他與員工人數相關的支出1790萬美元，其中510萬美元是增加的基於股票的薪酬支出，主要是由於員工人數增加以支持整體增長； |
|
|
• |
增加的可變研究和開發費用1820萬美元； |
|
|
• |
增加的專業和諮詢費250萬美元； |
|
|
• |
增加的設施相關費用840萬美元；由 |
|
|
• |
減少的許可費270萬美元，主要歸因於與Viacyte公司相關的1500萬美元的非現金對價。2018年第三季度的協作，而2019年第三季度與Vertex協作相關的非現金成本為1000萬美元。 |
一般及行政費用
截至2019年9月30日的9個月，一般和行政開支為4，620萬美元，而截至2018年9月30日的9個月，一般和行政開支為3，180，000，000美元。增加約1450萬美元，主要是由於以下原因：
|
|
• |
增加了800萬美元的員工薪酬、福利和其他與員工人數相關的支出，其中520萬美元是基於股票的薪酬支出，主要原因是為了支持整體增長而增加了員工人數； |
|
|
• |
增加的法律、專業和諮詢費220萬美元 |
|
|
• |
增加的知識產權成本170萬美元；以及， |
|
|
• |
增加的設施相關費用100萬美元。 |
其他收入(費用)，淨額
在截至2019年9月30日的9個月裏，其他收入為100萬美元，而截至2018年9月30日的9個月的支出為340萬美元。這一變化主要是由於在截至2019年9月30日的9個月中，現金和現金等價物賺取的利息收入，部分被股權方法投資的損失所抵消。
23
流動性與資本資源
截至2019年9月30日，我們擁有約6.297億美元的現金和現金等價物，其中約6.228億美元在美國境外持有。2018年8月，我們簽訂了公開市場銷售協議SM(“2018年ATM”)與Jefferies LLC(“Jefferies”)達成協議，根據該協議，Jefferies能夠不時出售總收益高達1.25億美元的普通股。在2019年第一季度，我們開始根據此銷售協議發行和銷售證券。在截至2019年9月30日的三個月和九個月中，我們分別出售了1，452，880股和2，816，568股普通股，淨現金收入分別為6940萬美元和1.219億美元，分別扣除了150萬美元和310萬美元的佣金。此外，我們在截至2019年9月30日的三個月和九個月期間分別支付了約50萬美元和70萬美元的印花税，並累計了截至2019年9月30日與2018年ATM下銷售的證券有關的額外70萬美元印花税。2019年8月，在2018年ATM條款終止後，我們簽訂了新的公開市場銷售協議SM與Jefferies(“2019ATM”)合作，根據該協議，我們可以不時發售和出售總收益高達200.0百萬美元的普通股。我們尚未根據2019年自動櫃員機發行或出售任何證券。巴塞羅那
資金需求
我們的資本主要用途是，而且我們預計將繼續是研究和開發活動、補償和相關費用、實驗室和相關用品、法律和其他監管費用、專利起訴申請和我們的許可知識產權的維護費用以及一般管理費用。我們預計，與我們正在進行的活動相比，我們的支出將比以前增加，特別是在我們繼續研發和臨牀前活動並啟動臨牀前研究以支持初始藥物申請的情況下。此外，我們預計將招致與作為上市公司運營相關的額外成本。
由於我們的研究項目仍處於開發的早期階段，這些努力的結果尚不確定，我們無法估計成功完成任何當前或未來候選產品的開發和商業化所需的實際數量，如果獲得批准，或者我們是否或何時可以實現盈利。在我們能夠產生可觀的產品收入之前，如果有的話，我們希望通過股權、債務融資和與我們的合作協議有關的付款的組合來為我們的現金需求提供資金。我們有權在與Vertex的合作下獲得研究費用。此外，根據目前與拜耳就Casebia和我們與Vertex的合作達成的合資協議，我們有資格在每種情況下按產品獲得付款。除了這些資金來源，我們沒有任何承諾的外部流動性來源。當市場條件對我們有利時，我們打算考慮通過出售股權或債務證券籌集額外資金的機會。就我們通過未來出售股權或債務證券籌集額外資本而言，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們現有股東的權利產生不利影響的偏好。如果我們未來通過協作安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流或產品候選的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要延遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或授予開發和營銷我們希望自己開發和營銷的產品候選者的權利。
展望
基於我們的研究和開發計劃以及與我們項目進度相關的時間預期，我們預計我們現有的現金將使我們能夠至少在未來24個月內為我們的運營支出和資本支出提供資金，而不會使我們在與Vertex和拜耳的合作以及我們可能完成的任何其他融資交易中獲得的任何額外收益生效。我們基於可能被證明是錯誤的假設來進行這一估計，我們可以比預期更快地使用我們的資本資源。考慮到我們需要額外的融資來支持我們項目的長期臨牀發展，我們打算在市場條件對我們有利時考慮額外的融資機會。
我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括：開發我們的交付技術和基因編輯技術平臺；選擇合適的產品候選產品進行開發；完成選定產品候選產品的研究和臨牀前和臨牀開發；獲得我們完成臨牀試驗的候選產品的監管批准和營銷授權；為候選產品開發可持續和可擴展的製造流程；推出和商業化我們直接或與合作者或分銷商獲得監管批准和營銷授權的候選產品；獲得市場對我們候選產品的接受，如果就我們可能參與的任何合作、許可或其他安排中的有利條款進行談判；與我們的合作者和許可人保持良好的關係；維護、保護和擴大我們的知識產權財產，包括專利、商業祕密和專門技術；以及吸引、僱用和留住合格的人員。
24
現金流
下表提供了以下每個期間的現金流量信息(以千為單位)：
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截至9月30日的9個月， |
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|
期間？至？期間 |
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||||||
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|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
變化 |
|
|||
|
經營活動提供的現金淨額 |
|
$ |
53,301 |
|
|
$ |
(67,867 |
) |
|
$ |
121,168 |
|
|
投資活動所用現金淨額 |
|
|
(5,732 |
) |
|
|
(1,773 |
) |
|
|
(3,959 |
) |
|
籌資活動提供的現金淨額 |
|
|
126,265 |
|
|
|
317,203 |
|
|
|
(190,938 |
) |
|
匯率變動對現金的影響 |
|
|
(14 |
) |
|
|
(15 |
) |
|
|
1 |
|
|
現金淨增加(減少) |
|
$ |
173,820 |
|
|
$ |
247,548 |
|
|
$ |
(73,728 |
) |
經營活動提供的淨現金(用於)
截至2019年9月30日的九個月，運營活動提供的淨現金為5330萬美元，而截至2018年9月30日的九個月使用的現金為6790萬美元。運營活動提供的1.211億美元的現金增長是由於我們與Vertex的合作在此期間增加了1.537億美元的淨收入。這一增長被預付和其他流動資產的增加所抵消，因為截至2019年9月30日，我們與Vertex的合作記錄了2500萬美元的合同資產。巴塞羅那
投資活動使用的淨現金
截至2019年9月30日的九個月用於投資活動的淨現金為570萬美元，而截至2018年9月30日的九個月為180萬美元。用於投資活動的淨現金的增加主要包括購買財產和設備。
融資活動提供的淨現金
截至2019年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金為126.3美元，而截至2018年9月30日的9個月，融資活動提供的現金淨額為3.172億美元。截至2019年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金包括髮行與2018年ATM相關的普通股的收益，這導致1.219億美元的淨現金收益，扣除310萬美元的佣金和70萬美元的印花税，以及股票期權的行使。截至2018年9月30日止九個月，融資活動所提供的現金淨額包括2018年1月發售普通股所得收入淨額為122.6，000，000美元，2018年9月發售普通股所得收入淨額為187.6，000，000美元，以及行使股票期權。此外，1月和9月發行股票所得的310萬美元印花税被記錄下來，作為對額外支付的資本的抵銷。
合同義務
我們的合同義務和承諾的披露在我們於2019年2月25日提交給證券交易委員會的截至2018年12月31日的年度報告中(Form Form 10-K)進行了報告。先前在我們的Form 10-K年度報告中披露的合同承諾和義務沒有重大變化，除了本Form 10-Q季度報告中包含的未經審計的簡明綜合財務報表附註5和附註6中描述的變化。
表外安排
截至2019年9月30日，我們沒有根據適用的SEC規則定義的任何表外安排。
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關鍵的會計政策和重要的判斷和估計
對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們根據美國公認會計原則編制的財務報表。我們相信，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績非常重要。我們將這些政策稱為關鍵政策，因為這些具體領域通常要求我們對我們在作出估計時不確定的事項做出判斷和估計，並且可以使用不同的估計--這也是合理的--可以使用不同的估計。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括下面更詳細描述的那些。我們的估計基於歷史經驗和其他市場特定或其他相關假設，我們認為這些假設在當時情況下是合理的，其結果構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
我們認為，我們最關鍵的會計政策是與收入確認、可變利益實體和基於股權的薪酬有關的政策，我們在截至2018年12月31日的10-K表格年度報告中討論的會計政策沒有任何變化，該報告於2019年2月25日提交給證券交易委員會。
近期會計公告
有關最近的會計聲明的討論，請參閲本季度報告Form 10-Q中包含的未經審計的簡明綜合財務報表附註1。
項目3.關於市場風險的定性和定量披露
外匯市場風險
由於我們的海外業務，我們面臨外幣匯率變動的風險敞口，主要是瑞士法郎和英鎊對美元的匯率變動。目前的風險主要來自現金、應付帳款以及公司間應收款和應付款。外匯匯率的變化影響我們的綜合經營報表，並扭曲不同時期之間的比較。迄今為止，外幣交易損益對我們的財務報表並不重要，我們也沒有從事任何外幣對衝交易。
項目4.控制和程序。
管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們保持披露控制和程序，旨在確保我們根據1934年“證券交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息(1)在SEC規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、總結和報告，(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就要求的披露做出決定。
截至2019年9月30日，我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性(根據1934年“證券交易法”第13a-15(E)和15d-15(E)條的定義)。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼好，只能提供實現其目標的合理保證，並且管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。我們的首席執行官和首席財務官基於上述評估得出結論，截至2019年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2019年9月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制沒有任何變化，因為根據1934年“證券交易法”頒佈的規則13a-15(F)和15(D)-15(F)對此術語進行了定義，這些規則已經對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或相當可能會對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
26
第二部分-其他資料
項目1.法律程序。
在日常業務過程中，我們不時涉及與知識產權、商業安排、僱傭和其他事項有關的訴訟、索賠、調查、訴訟和訴訟威脅。雖然這些程序和索賠的結果無法確切預測，但我們並不參與任何可能對我們的財務狀況產生重大影響的法律或仲裁程序。吾等並非任何重大法律程序的一方，而在該法律程序中，任何董事、執行管理層成員或吾等之附屬公司是對吾等或吾等之附屬公司不利的一方，或對吾等或吾等之附屬公司有不利之重大利益。
正如我們在2019年6月26日提交給SEC的Form 8-K的當前報告中所披露的，我們於2019年6月25日收到通知，美國專利商標局在專利審判和上訴委員會(“PTAB”)啟動了一項幹預程序，涉及加州大學、維也納大學和Emmanuelle Charpentier博士共同擁有的某些未決美國專利申請(統稱為“CVC集團”)與目前由Broad Institute和Massachusetts擁有的某些專利和專利申請之間的干涉程序“Broad”)，所有這些都與真核細胞中CRISPR/Cas9基因組編輯技術的單一引導格式有關。我們擁有人類療法領域的全球獨家許可證，授權Charpentier博士作為CVC集團投資組合的共同所有者。Specifically，the PTAB has declared Patent Interference No.106，115 between the CVC Group’s pending U.S.Patent Application Nos.15/947，680；15/947，700；15/947，718；15/981，807；15/981，808；15/981，809；16/136，159；16/136，165；16/136，168；and 16/136，175，and the Broad’s U.S.Patent Nos.8，697，359；8，771，945；8，795，965；8，865，406；8，871，445；8，889，356；8，895，308；8，906，616；8，932，814；8，945，839；8，993，233；8，999，641；9，840，713，and U.S.Patent Application No.14/704，551.
項目5.其他信息
2019年10月，我們和拜耳宣佈了Casebia將在我們的直接管理下運營的擬議計劃。交易完成後，Casebia將專注於開發其血友病、眼科和自身免疫性疾病方面的牽頭項目，拜耳在IND提交時擁有兩種產品的選擇權。交易需經過最終協議的談判和執行，以及某些習慣條件。我們和拜耳正在談判最終協議，待最終協議敲定並滿足成交條件後，我們預計將於2019年第四季度完成交易。
2019年10月，Vertex行使了它在2015年與我們建立的合作下授予的選擇權，為使用基於CRISPR的基因編輯開發基於基因的治療的另外三個目標獲得了許可。這些目標包括囊性纖維化跨膜傳導調節基因(CFTR)基因和兩個未披露的目標。根據協議條款，我們將收到與期權行使有關的3000萬美元的預付款，並有可能獲得高達4.1億美元的開發、監管和商業里程碑，以及三個目標中每個目標的產品淨銷售額的特許權，Vertex將獲得在全球範圍內開發和商業化與這些目標相關的產品的專有權。我們與Vertex合作的2015年研究期限現已到期，Vertex不再擁有根據該協議獲得許可的其他目標的權利。
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項目6.eXhibit
作為本季度報告表格10-Q的一部分提交的展品在下面的展品索引中列出。
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陳列品 數 |
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文件描述 |
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31.1* |
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根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act of 2002)第302節對首席執行官的認證 |
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31.2* |
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根據2002年“薩班斯-奧克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act of 2002)第302節對首席財務官的認證 |
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32.1+ |
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認證依據18U.S.C.？第1350節，根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節通過 |
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101.INS* |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會出現在交互式數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH* |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL* |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫 |
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101.DEF* |
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內聯XBRL分類擴展定義鏈接庫 |
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101.LAB* |
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內聯XBRL分類擴展標籤鏈接庫 |
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101.PRE* |
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內聯XBRL分類擴展演示鏈接庫 |
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104* |
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封面交互式數據文件-封面交互式數據文件不會出現在交互式數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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隨此提交。 |
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本季度報告在Form 10-Q上隨附的作為附件32.1的證明不被視為向證券交易委員會提交，也不會通過引用被納入CRISPR治療公司根據1933年“證券法”(經修訂)或“1934年證券交易法”(經修訂)提交的任何文件中，無論是在本表格10-Q的日期之前或之後做出的，無論該文件中包含的任何通用註冊語言。 |
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簽名
根據1934年“證券交易法”的要求，註冊人已正式促使本報告由以下正式授權的簽署人代表其簽署。
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CRISPR治療公司 |
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日期：2019年10月28日 |
依據： |
/s/Samarth Kulkarni |
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薩馬斯庫爾卡尼(Samarth Kulkarni) |
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首席執行官 |
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(首席行政主任)
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日期：2019年10月28日 |
依據： |
/s/Michael Tomsicek |
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邁克爾託姆西塞克 |
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首席財務官 |
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(首席財務官) |
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