アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
形式
(マーク1)
本四半期末まで
OR
移行期になります へ .
依頼文書番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(登録設立又は組織の国又はその他の管轄区域) |
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(国際税務局雇用主身分証明書番号) |
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（ 主 要 執行 役 所の 住 所 ） |
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(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
該当なし
（ 前回報告以降に変更された場合、旧氏名、旧住所、旧会計年度の記載 ）
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
取引 シン ボル |
登録された各取引所の名称 |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
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☑ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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非加速ファイルサーバ |
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☐ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者がシェル会社であるかどうかをチェックマークで示します （ 取引法規則 120 億 2 で定義されているように ） 。 はい ☐ 違います。
2024 年 7 月 29 日時点で、登録者は
Ultragenyx製薬会社
フォーム 10—Q 第四半期 2024 年 6 月 30 日終了
索引.索引
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前向き陳述に関する警告説明 |
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第I部- |
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財務情報 |
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第1項。 |
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財務諸表 |
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簡明総合貸借対照表 |
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簡明総合業務報告書 |
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4 |
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簡明総合総合損失表 |
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株主権益簡明合併報告書 |
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キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
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簡明合併財務諸表付記 |
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第二項です。 |
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経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
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第三項です。 |
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市場リスクの定量的·定性的開示について |
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第四項です。 |
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制御とプログラム |
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第II部- |
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その他の情報 |
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第1項。 |
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法律訴訟 |
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第1 A項。 |
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リスク要因 |
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36 |
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第二項です。 |
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未登録株式証券販売と収益の使用 |
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第三項です。 |
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高級証券違約 |
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第四項です。 |
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炭鉱安全情報開示 |
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五番目です。 |
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その他の情報 |
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72 |
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第六項です。 |
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陳列品 |
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サイン |
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74 |
C前向き陳述に関する説明
このフォーム 10—Q の四半期報告書、または四半期報告書は、リスクと不確実性を伴う将来見通しに関する記述を含んでいます。当社は、 1995 年の民間証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法のセーフハーバー規定に従って、これらの将来見通しに関する記述を行います。この四半期報告書に含まれる歴史的事実以外のすべての記述は、将来見通しに関する記述です。場合によっては、「予想」、「信じる」、「続ける」、「見積もり」、「期待」、「予測」、「意図」、「計画」、「潜在的」、「予測」、「計画」、「追求」、「目指すべき」、「目標」、「目指す」、「目指これらの将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。
本四半期報告中の任意の展望性陳述は私たちの未来の事件或いは私たちの未来の財務表現に対する現在の見方を反映し、既知と未知のリスク、不確定性とその他の要素に関連し、これらの要素は私たちの実際の結果、業績或いは業績を招く可能性があり、これらの展望性陳述と明示的或いは暗示する任意の未来の結果、業績或いは成果とは大きく異なるかもしれない。他に加えて、実際の結果が現在の予想と大きく異なる要因には、第2の部分項目1 Aで議論される要因が含まれる可能性がある。危険要素とこの四半期報告書の他の部分。このような不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。法的要求がない限り、私たちは未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を任意の理由で更新または修正する義務がない。
1
本四半期報告はまた、これらの市場の推定規模および特定の疾患の発病率および流行率に関するデータを含む、私たちの業界、私たちの業務、およびいくつかの疾患の市場の推定、予測、および他の情報を含む。見積り，予測，予測，市場研究や類似方法に基づく情報自体は不確定要素の影響を受け，実際のイベントや状況はその情報に反映されるイベントや状況とは大きく異なる可能性がある.他に明確な説明がない限り、私たちは、報告、研究調査、研究、および市場研究会社および他の第三者によって準備された類似データ、業界、医療および一般出版物、政府データ、および同様のソースから、そのような業界、企業、市場、および他のデータを取得する。
2
第1部金融L情報
第1項ファイナンシーALレポート
Ultragenyx製薬会社
CONDENSED合併貸借対照表
(未監査)
(単位は千で、シェアは含まれていない)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金 · 現金同等物 |
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売却可能債務証券 |
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売掛金純額 |
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在庫品 |
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その他の資産 |
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流動資産総額 |
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財産·工場·設備·純価値 |
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売却可能債務証券 |
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無形資産、純額 |
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グッドウィル |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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負債を計算すべきである |
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リース負債 |
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将来の特許使用料の負債を販売する |
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流動負債総額 |
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リース負債 |
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繰延税金負債 |
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将来の特許使用料の負債を販売する |
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その他の負債 |
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負債総額 |
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株主権益： |
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優先株、額面は$ |
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普通株、額面$ |
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国庫株は、原価で計算する |
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延期補償義務 |
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追加実収資本 |
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その他の総合収益を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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添付の説明を参照してください。
3
Ultragenyx製薬会社
CONDENSED統合業務レポート
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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収入： |
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製品販売 |
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特許権使用料収入 |
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協力と許可 |
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総収入 |
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運営費用： |
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販売コスト |
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研究 · 開発 |
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販売、一般、行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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利 子 収入 |
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株式投資は価値変動を公平に許容する |
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将来の特許使用料負債を販売する非現金支払利息 |
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その他の費用 |
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所得税前損失 |
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所得税支給 |
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純損失 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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1 株当たり純損失計算に使用される株式、基本および希釈額 |
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添付の説明を参照してください。
4
Ultragenyx製薬会社
C連結損失計算書補正
(未監査)
(単位：千)
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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純損失 |
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その他の全面収益(損失)： |
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外国為替換算調整 |
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証券売却可能な未実現収益 |
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その他の全面収益(損失)： |
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全面損失総額 |
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添付の説明を参照してください。
5
Ultragenyx製薬会社
株主権益報告書を簡明に合併する
(未監査)
(単位は千で、シェアは含まれていない)
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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財務省 |
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繰延補償 |
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総額 |
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株価 |
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金額 |
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資本 |
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収入(損) |
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赤字.赤字 |
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在庫品 |
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義務 |
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株式会社 |
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2024 年 3 月 31 日現在残高 |
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引受人に関連した普通株式及び前資金付きワラントの発行 |
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株に基づく報酬 |
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普通株式の発行について |
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繰延補償 |
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その他総合損失 |
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2024年6月30日までの残高 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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財務省 |
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繰延補償 |
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総額 |
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株価 |
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金額 |
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資本 |
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収入(損) |
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赤字.赤字 |
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在庫品 |
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義務 |
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株式会社 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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引受人に関連した普通株式及び前資金付きワラントの発行 |
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株に基づく報酬 |
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普通株式の発行について |
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繰延補償 |
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その他総合損失 |
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2024年6月30日までの残高 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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財務省 |
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繰延補償 |
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2023 年 3 月 31 日現在の残高 |
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関連普通株式の発行について |
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株に基づく報酬 |
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普通株式の発行について |
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繰延補償 |
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添付の説明を参照してください。
7
Ultragenyx製薬会社
Cキャッシュ · フロー連結計算書
(未監査)
(単位：千)
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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引受先に係る普通株式及び事前資金付きワラントの発行による収益 |
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市場で発行された普通株に関する収益，純額を発行する |
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株式計画奨励項の下で普通株を発行する収益は，税収を差し引く |
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将来の特許権使用料の負債を売却する非現金利息支出であり、これらの特許使用料は今年度中に期末財産、工場、設備に資本化される |
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添付の説明を参照してください。
8
Ultragenyx製薬会社
N連結財務諸表へのオテス
1. 組織
Ultragenyx製薬会社、または会社は、デラウェア州に登録して設立されたバイオ製薬会社です。
♪the the the重篤な希少および超希少遺伝子疾患の治療のための新規製品の同定、取得、開発、商業化に注力しています。当社は以下のように運営しています
Crysvita(ブロスモノクロナル抗体)はアメリカ、アメリカ、EU或いはEUとその他の地区で承認され、一歳以上の成人と児童患者のX-連鎖低リン血症の治療に用いられる。Crysvitaはまたアメリカと他のある地域で承認され、腫瘍誘導骨軟化症(TIO)中の線維芽細胞増殖因子23(FGF 23)に関連する低リン血症の治療に用いられ、これらの腫瘍はリン酸尿間葉系腫瘍に関連し、2歳以上の成人と児童患者で治療的切除或いは定位を行うことができない。
Mepsevii(ウェスト龍酵素α)は、小児および成人ムコ多糖症VII、またはMPS VII、Sly症候群とも呼ばれる第1の薬剤として、米国、EU、およびいくつかの他の地域で承認されている。
Dojolvi(トリヘプチルアルコール)は、長鎖脂肪酸酸化障害(LC-FAOD)の影響を深刻に受ける児童および成人患者の治療のために、米国および他のいくつかの地域で承認されている。
Evkeeza(Evinacumab)はアメリカとヨーロッパ経済区でホモ接合子家族性高コレステロール血症の治療に許可されている。同社はEvkeeza(Evinacumab)を米国以外の地域で商業化する独占的な権利を持っている。
同社には、承認された製品のほかに、以下のような臨床開発計画がある
同社は経営赤字を受けており、この年度赤字は今後数年続くと予想される。会社(The Company)’Sの最終成功はその研究開発と商業化活動の結果にかかっている。2024年6月30日まで同社は主に株式証券の売却、商業製品収入、将来の特許権使用料の販売および戦略協力手配に依存してその運営に資金を提供している。同社は株式発行、借入金、またはパートナー会社と戦略連盟を設立することで追加資本を調達し、その業務計画を全面的に実施する必要があるかもしれない。しかし、このような融資が十分なレベルでなければ、会社はその運営計画を再評価する必要があるだろう。
2.主な会計政策の概要
陳述の基礎
添付されている審査されていない簡明財務諸表は当社及びその全額付属会社の勘定を含み、そしてすでにアメリカ公認会計原則或いは公認会計原則に従って作成し、中期財務資料を提供し、S-X規則第10-01条及び表格10-Qの指示に符合する。したがって、それらは、会計基準によって要求される完全な財務諸表に必要なすべての情報および脚注を含まない。監査されていない中期
9
簡明総合財務諸表は年次財務諸表と同様の基準で作成されている。経営陣は、添付されていない簡明な総合財務諸表は、公正新聞に必要とされるすべての調整(正常な経常的調整のみを含む)を反映していると考えている。これらの財務諸表を読む際には、会社が2024年2月21日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出するForm 10-k年度報告書または年次報告書に含まれる前期監査された財務諸表およびその説明に関連しなければならない。
2024 年 6 月 30 日末の 3 ヶ月半の営業実績必ずしも 2024 年 12 月 31 日を末日とする年度の予想される結果を示すものではありません。2023 年 12 月 31 日時点の連結バランスシートは、その時点の監査済み財務諸表から派生されましたが、 GAAP が完全な財務諸表に必要なすべての情報を含んでいません。
予算の使用
添付されている簡明総合財務諸表は公認会計基準に基づいて作成されている。公認会計原則に基づいて簡明総合財務諸表を作成する時、管理層は簡明総合財務諸表及び付記中の資産及び負債の届出金額、或いは負債の開示及び届出の支出金額に影響するため、推定と仮定を行わなければならない。経営陣は、臨床試験に計上されるべき費用、資産および負債の公正価値、所得税、株式ベースの報酬、収入確認、および将来の特許使用料販売負債に関する推定を含むその推定値を継続的に評価する。経営陣は過去の経験や管理職が当時の状況で合理的だと考えている他の様々な特定の市場や関連仮定に基づいて推定している。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
現金、現金等価物、および限定現金
制限現金は、主に施設リース契約に基づく当社の債務の担保として使用され、特定の政府支援顧客への特定の販売注文の履行を保証するために使用されるマネーマーケット口座で構成されます。
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六月三十日 |
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信用損失
同社は主に顧客とパートナーの売掛金とその売却可能な債務証券を通じて信用損失に直面している。売掛金やその他のツールについては、当社は前向き予想損失モデルを採用しており、これは通常、損失確認準備を早期に確認することにつながる。未実現損失のある売却可能債務証券については、これらの損失は、証券償却コストの減少ではなく、準備金として確認されている。
当社の売掛金予想損失準備方法は、歴史収集経験、現在と将来の経済市場状況、実体の現在の帳簿状況と財務状況の審査に基づいて作成されています。特定の免税額を確立し、違約確率の高い顧客に対する適切な免税額を記録する。残高は回収できないと判断された場合は解約します。当社の債務証券に対する予想損失準備方法は、未実現損失の程度、発行者の規模、期限、地理的位置と業界、発行者の信用格付けおよびこれらの格付けの任意の変化を審査し、現在と将来の経済市場状況および発行者の現在の状況と財務状況を審査することによって制定された。いくつありますか
10
収入確認
製品販売
同社は限定された数量の流通業者を通じてその承認された製品を販売している。ASC 606によれば、製品販売収入は、制御権がこれらの流通業者に譲渡されたときに確認される。同社はまた、ある製品の販売収入が“指定患者”に基づいていることを確認しており、製品が商業的に承認される前に、ある国で許可されている。収入を確認する前に、同社は制限された任意の可変対価格を含む取引価格を推定する。可変対価金額は取引価格に計上され、確認された累積収入金額が大きく逆転しない可能性があり、可変対価格に関する不確実性がその後解決される可能性がある。製品売上高は，推定された政府の強制リベートと記憶容量による使用課金，推定された製品返品その他控除された純額を差し引くものである。
経営陣の見積もりによると、関連収入入金期間中に差戻しや他の調整のための準備金が用意されている。これらの準備金は、関連販売によって稼いだまたは請求された金額の見積もりに基づいて、定期的な審査と必要に応じて調整される。同社の政府規定の返金、予想製品の返品、その他の減額の推定は、キー顧客契約条項と条件の決定、および異なる種類の支払人の売上高の推定に依存する。実際の結果が異なれば、会社はこれらの見積もりを調整する必要がある可能性があり、これは調整期間中の収益に実質的な影響を与える可能性がある。
協力、許可、印税収入
当社は会計基準編纂やASC、808の範囲での許可と協力協定を持っている協力協定その中で、協力計画の提案と開示について指導が提供された。一般に，協調スケジューリングによる取引分類は，手配された契約条項の性質および参加者の業務的性質に基づいて決定される.会社が手配中の代理店とみなされた場合、会社はこのような販売が発生している間に純売上に関する移転定価後の協力収入シェアを記録する。パートナーが製品を顧客に転送する前に製品を制御する場合、会社はエージェントとみなされ、製品の使用を指導し、製品から実質的にすべての残りの利益を得ることができる。簡明総合経営レポートでは、研究開発サービスおよび商業化コストに関する資金は、一般的に、パートナーへのこのようなサービスの提供は、会社が行っている主要またはコア業務の一部とはみなされないので、研究開発費および販売、一般および管理費用の減少にそれぞれ分類される。
同社は、その協力パートナーからの何らかの情報を利用して、販売製品の収入、収入に関する準備金、開発·販売活動によるコストを含む協力収入を記録している。記載された財務諸表に係る期間については、前期収入と支出推定数に実質的な変化はなかった。同社はまた、知的財産権の許可と引き換えに、会社のいくつかの許可や協力協定に基づいて印税収入を記録している。
同社は、Royalty Pharmaの付属会社RPI Finance TrustまたはRPI、およびオンタリオ州市政従業員退職制度(OMERS)の投資ツールOCM LS 23 Holdings LPに、Crysvitaのある地域の純売上から特定の特許権使用料支払いの権利を得る権利を売却していることは、“注8.将来の特許権使用料を販売する負債”にさらに記載されている。当社は適用手配の有効期間内に、Crysvitaの適用地域での純販売で得られた特許権使用料収入を予想基準で簡明総合経営報告書における非現金特許権使用料収入と表記している。
同社の協力およびライセンス契約の条項には、ライセンスおよび研究開発活動が含まれている可能性がある複数の履行義務が含まれている場合があります。会社はASC 606に基づいてこれらの合意を評価した顧客と契約を結ぶ収入、またはASC 606は、異なる履行義務を決定するために使用される。当社はASC 606と同様に、顧客と関係のある異なる履行義務を会計処理する。収入を確認する前に、同社は制限された可変対価格を含めて取引価格を推定する。可変対価金額は取引価格に計上され、確認された累積収入金額が大きく逆転しない可能性があり、可変対価格に関する不確実性がその後解決される可能性がある。総対価格には、払戻不可能な前払い許可料、研究開発活動の支払い、ある第三者コストの精算、特定のマイルストーン実現状況に基づく支払い、および協力製品の売上に基づく印税支払いが含まれる可能性がある。
もし…複数の異なる履行義務が存在し，会社はその相対的に独立した販売価格に応じて異なる履行義務ごとに取引価格を割り当てる.独立販売価格は、一般に、顧客から徴収された価格または予想されるコストを使用して利益率に基づいて決定される。当社は以下の仕事を完成させるための努力を見込んでいる
11
性能入力指標を用いて業績義務の完全な履行に向けた進捗状況を測定することによって収益を認識します
3.金融商品
金融資産と負債は公正な価値で入金される。いくつかの金融商品の帳簿は、現金及び現金等価物、売掛金、売掛金及び売掛金を含み、その満期日が相対的に短いため、公正価値で計算しなければならない。貸借対照表では，公正価値で恒常的に記録されている資産と負債は，その公正価値を計測するための投入に関する判断レベルに基づいて分類される.公正価値は、計量日に市場参加者間の秩序ある取引において資産または負債の元本または最も有利な市場の負債を移動させるために、受信される交換価格または支払いされる退出価格として定義される。“公正価値計量に関する権威指針”は公正価値計量の開示のために三級公正価値等級を確立し、具体的には以下の通りである
レベル一−投入は、計量日と同じ資産または負債のアクティブな市場で調整されていないオファーである
レベル 2−投入とは、アクティブ市場における同様の資産または負債の観察可能、調整されていないオファー、非アクティブ市場上で同じまたは同様の資産または負債の調整されていないオファー、または資産または負債に関する観察可能な市場データによって観察または確認可能な他の投入を意味する
レベル 3−計量資産または負債の公正な価値に大きな意味を有する観察不可能な投入であり、これらの資産または負債は非常に少ないか、または市場データサポートが全くない。
同社は、オファーされた市場価格を使用することによって、Solid Biosciences Inc.またはSolidの株式投資における公正価値を決定し、これは第1級公正価値測定基準である。
以下の表に会社の金融資産と負債の公正価値を示し、これらの資産と負債は三級公正価値レベル(千計)に基づいて日常的な基礎によって再計量された
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2024年6月30日 |
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レベル一 |
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4. バランスシートのコンポーネント
現金等価物と有価証券
販売可能な証券として分類された現金等価物および取引可能な債務証券の公正価値は、以下のものを含む(千で計算)
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2024年6月30日 |
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商業手形 |
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資産支援証券 |
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( |
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米国債と機関証券 |
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総額 |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2024 年 6 月 30 日まで証券を売却可能な残りの契約期限が期日より少ない
在庫品
在庫は以下のとおり （ 千単位 ） 。
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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製品の中で |
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完成品 |
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総在庫 |
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負債を計算すべきである
計算すべき負債には、以下の内容が含まれる(千計)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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研究、臨床研究、製造費用 |
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給与明細及び関連費用 |
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収益関連準備金 |
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他にも |
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負債総額を計算すべきである |
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5.収入
以下の表は、製品販売、ロイヤリティ収益、コラボレーションおよびライセンス収益による外部顧客からの総収益を内訳しています （ 千単位 ） 。
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3か月まで |
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6か月まで |
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六月三十日 |
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六月三十日 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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製品販売 ： |
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クリスヴィタ |
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メイプセヴィ |
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ドホルヴィ |
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エフキザ |
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製品販売総額 |
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Crysvita特許使用料収入 |
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協力と許可収入： |
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Crysvita のコラボレーション収益は Profit— |
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大一三京 |
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協力と許可総収入 |
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総収入 |
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次の表は総収入を地理的位置別に細分化した(千単位)：
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3か月まで |
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6か月まで |
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六月三十日 |
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六月三十日 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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北米 |
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ラテンアメリカ.ラテンアメリカ |
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欧州 · 中東 · アフリカ （ EMEA ） |
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アジア太平洋地域 （ APAC ） |
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総収入 |
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会社の最大の売掛金残高はパートナーから来て、
6.GeneTxの買収
当社は、 2019 年 8 月に GeneTx Biotherapeutics LLC （以下 GeneTx） と、 Angelman 症候群の治療用 ASO である GeneTx の GTX—102 の開発に協力するため、プログラム契約およびユニットホルダーオプション契約を締結しました。当社は、 2022 年 7 月に、ユニット保有者オプション契約の改正内容に基づき、 GeneTx の取得オプションを行使し、 GeneTx の未払いユニットをすべて購入するユニット購入契約 （ または購入契約 ） を締結しました。購入契約の条件に従って、当社はオプション行使価格 $を支払いました。
♪the the the取引は資産購入とみなされ，買収された総資産の公正価値のほぼすべてが単一の識別可能な研究開発無形資産に集中しているためである.何かを達成する前に
14
発展するそして規制マイルストーンは、買収されている研究開発無形資産は技術的な実行可能性に達しておらず、将来の代替用途もない。したがって，これまでGeneTxに支払われてきた金額は，得られた現金や運営資本を差し引いて，行われている研究や開発費用に分類される.
7.ライセンスと検討プロトコル
京華麒麟株式会社
2013年8月、同社はKyowa麒麟株式会社(KKC)と協力·許可協定を締結した。改訂された協力·許可協定の条項によると、会社とKKCは、米国とカナダ、利益共有地域、ならびにEU、イギリス、スイスまたはヨーロッパ地域でCrysvitaを協力して開発および商業化し、会社はメキシコ、中南米、またはラテンアメリカの孤児疾患分野でこのような製品を開発および商業化する権利がある。
発展活動
孤児疾患分野では，KKCが行っている研究に加え，適用される移行日までに，同社は利益共有領土とヨーロッパ領開発活動の先頭となっている。当社はKKCと利益共有地域とヨーロッパ地域が移行日前の発展計画に基づいて行った発展活動の費用を折半しています。2023年4月、すなわち利益共有領土の移行日には、KKCが先頭となり、その後の開発活動の費用を担当する。しかし、当社は移行日の適用日までに開始したKKCとの研究費用を平均的に分担し続けます。
協調および許可プロトコルはASC 808の範囲に属し、ASC 808は、協調スケジュールの提示および開示に指示を提供する。
利益共有地域販売の連携と印税収入
会社とKKCは2023年4月まで利益共有区で商業責任と利益を分担する。協力協定によると、KKCは、利益共有地域の商業用途のためにCrysvitaを製造·供給し、会社に#%の譲渡価格を徴収する
2022年、会社は修正案に規定された制限や条件を満たした場合、2024年4月までKKCの米国におけるビジネス分野での活動を支援する権利がある協力協定修正案に署名した。双方はその後、米国でのKKCのビジネス現場活動を継続的に支援する権利を2024年12月31日に延長することに同意したため、会社は2024年12月まで米国でのビジネス現場活動をコスト分担手配により支援し続ける。2024年12月31日以降、会社が米国でCrysvitaを普及させる権利は医学遺伝学者に限られ、会社は利益共有地域でCrysvitaを普及させる費用を独自に負担する。
KKCは利益共有期間内に顧客との販売取引の依頼者であるため、当社は販売発生期間中に提携収入から譲渡定価を差し引いた比例シェアを割合で確認した。当社の結論は，KKCの2023年4月までの利益共有区での販売シェアは特許権使用料に類似しているため，そのシェアを特許権使用料に類似した連携収入として記録している。2023年4月から、当社は基礎販売発生時の特許権使用料収入の記録を開始します。
2022年7月にOMERSに売却されました
他地域の製品販売収入
その会社はCrysvitaをラテンアメリカとトルコで商業化する責任がある。同社はこれらの地域の依頼者とされており，同社は製品を顧客に譲渡する前に制御しているためである。そのため、製品が納入され、製品のリスクと所有権をディーラーに移転すると、会社はCrysvitaを販売する毛数に応じて収入を記録する。KKCは一定の最低期限後、トルコの商業化努力を会社が負担する権利がある。
15
提携協定によると、KKCはCrysvitaを製造して供給し、同社はラテンアメリカ地域での販売のためにCrysvitaを購入し、会社に徴収している
ヨーロッパ地域で販売されている特許使用料収入
KKCはヨーロッパ領土のCrysvitaに対して商業的責任がある。2019年12月、会社は、付記8にさらに記載されているように、欧州地域での販売に応じて特許権使用料を徴収する権利をRoyalty Pharmaに売却した。会社が特許使用料を販売する前に、会社は最高の特許権使用料を受け取った
Crysvitaの総収入は以下の通り(千単位)：
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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利益共有区の収入： |
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特許権使用料収入 |
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非現金ロイヤルティ収入 |
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協力収入 |
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利益分担領域における総収益 |
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製品販売 |
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欧州地域における非現金ロイヤリティ収入 |
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Crysvita総収入 |
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コラボレーションコスト分担および支払い
この協力協定により、 KKC と当社の一部の開発 · 商業化費用を分担し、その結果、これらの費用を当社に償還し、営業費用を削減しました。さらに、 KKC は、一定の収益に対する譲渡価格手数料およびロイヤルティを負担しており、当社は KKC に対する負債額を販売原価として計上しています。
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究 · 開発 |
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販売、一般、行政 |
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販売コスト |
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協同して応待する
会社はKKCからの売掛金#ドルを持っている
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Mereo
2020年12月、同社はMereoとsetrusumabの開発に協力する許可·協力協定を締結した。合意条項によると，同社は子供や成人骨形成不全(OI)患者におけるsetrusumabの将来の世界的な開発をリードする。同社は、欧州経済地域、イギリス、スイス、またはMereoが商業権を保持しているMereo地域を含まず、米国、トルコ、世界の他の地域でsetrusumabを開発·商業化する独占ライセンスを取得した。すべての側はそれぞれの領土での上場後の約束と商業供給に責任を持っている。
2021年1月にMereoとの許可と協力協定での取引が完了したとき、会社は#ドルを支払った
Mereoは可変利益実体であるにもかかわらず、その会社は主な受益者ではなく、Mereoの経済表現に最も大きな影響を与える活動を指導する権限がないからである。いくつかの開発マイルストーンを実現する前に，Mereoに支払われるすべての対価格は，Mereoが行っている研究や開発活動に関する将来の潜在的利益の権利を表しており，これらの活動は技術的可能性に達しておらず，将来の代替用途もない.
再生
2022年1月、同社はRegeneron製薬会社と協力し、HoFHを治療するEvkeezaを米国以外の地域で商業化することを発表した。Evkeezaは米国で承認され、Regeneronによって販売され、EUやイギリスでは一流療法として食事や他の低密度リポ蛋白低下コレステロール療法とともに12歳以上のHoFH成人や青少年の治療に用いられている。協定の条項によると、同社は米国以外の国でHoFH製品を開発、商業化、流通する権利を獲得した。同社は$までの支払いを義務付けている
協調プロトコルはASC 808の範囲に属し、ASC 808は、協調スケジュールの提示および開示に指示を提供する。当社は将来的に顧客との販売取引の主体となるため、当社は関連販売発生期間中の製品販売と販売コストを確認し、関連収入確認基準を満たしています。協力協定によると、Regeneronは製品を提供し、会社から最低賃金を徴収します
同社はRegeneronに$を支払った
コラボレーション契約に基づき、同社はレジェネロンから開発費用を償還されました。
その他の手配
同社はまた、これまでのいくつかの時期にいくつかの協力および/または許可手配を達成した。上記の暴露者を除いて，二零二四年六月三十日までの3か月及び6か月以内には，この等の手配には重大な変動はない
17
年報総合財務諸表“付記8.許可と研究協定”で開示されている場合と比較した。
これらの手配された財務条項によると、会社は開発、規制、ビジネスマイルストーンを実現する際にお金を支払うことを要求される可能性があり、これは重大かもしれない。将来のマイルストーン支払いは、あれば、あるいは事件発生時に簡明総合業務報告書に反映されます。また、これらの手配に関連する製品が商業化されていれば、会社は将来の販売で印税を支払う必要があるかもしれない。しかしながら、これらの額の支払いは、将来発生する様々なイベントに依存し、これらのイベントは高い不確実性を有する。
年報で述べたように、当社はその協力についてSolidの株式を保有することを手配している
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普通株 |
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2022年12月31日まで |
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価値変動を公平に承諾する |
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2023年12月31日まで |
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価値変動を公平に承諾する |
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( |
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2024年6月30日まで |
$ |
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8.将来の特許使用料を販売する責任
2019年12月、当社はRPIと特許権使用料購入協定を締結しました。プロトコルにより，RPIは#ドルを支払った
これらの取引所で得られた金は、将来の販売特許権使用料の負債として簡明総合貸借対照表に記録されている。手配開始時に、当社は$を録画しました
当社は、過去の結果、社内予測および外部からの予測を組み合わせて、期待されるロイヤルティ支払額を定期的に評価します。当社の当初の見積もりよりも支払額が多く、または支払時期が当初の見積もりと大きく異なる場合、当社は負債の償却額および実効金利を将来的に調整します。会社の実効年利は
KKCが適用地域で特許使用料を支払う金額や時間に大きな影響を与える可能性が多く、その大部分は会社の制御範囲内ではない。これらの要素は、KKC販売とCrysvitaの成功、絶えず変化する看護標準、マクロ経済とインフレ圧力、導入を含むが、これらに限定されない
18
競合製品、複数の地域の精算定価、製造または他の遅延、知的財産権の問題、政府衛生当局がCrysvitaの使用に制限を加える有害事象、ドルで特許使用料を支払う際の為替レートが大きく変化し、Crysvitaの大部分のベース販売はドル以外の通貨で行われ、Crysvitaの販売を引き起こす可能性のある他の特許権使用料の支払いが減少したイベントまたは場合、これらのすべてのイベントまたは状況は、特許権使用料収入の減少、および合意の有効期間内の非現金利息支出をもたらす。逆に、Crysvitaの関連地域での売上高が予想を超えると、当社が手配期間内に記録した特許使用料収入と非現金利息支出が大きくなる。
次の表は負債口座内の活動(千単位)を示している
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将来の特許使用料の負債を販売する |
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RPI |
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OMERS |
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総額 |
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2022年12月31日 |
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特許権使用料収入 |
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( |
) |
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( |
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( |
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非現金利子支出 |
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2023年12月31日 |
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特許権使用料収入 |
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非現金利子支出 |
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2024年6月30日 |
$ |
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$ |
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$ |
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9.株ベースの報酬
2024年6月30日までいくつありますか
以下の表に記載されている期間の株式ベースの報酬費用(千単位)を示す
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3か月まで |
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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販売コスト |
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研究 · 開発 |
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販売、一般、行政 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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10.1株当たり純損失
1 株当たり基本純損失額は、純損失額を、普通株式の発行済株式数、前資金調達ワラント数、および普通株式で清算される繰延補償義務のための財務株式の加重平均数で割って算出しています。1 株当たり希釈純損失額は、純損失額を、普通株式の発行済株式数、前資金調達されたワラント、および当該期間の発行済株式における繰延補償義務のための財務株式数、および潜在希釈有価証券の加重平均数で割って算出します。
以下の加重平均発行された普通株式等価物は、これらの等価物を計上することは逆償却作用を有するので、本報告に記載されている間の希釈1株当たり純損失の計算には含まれない
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3か月まで |
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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普通株のオプションを購入し、 |
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従業員株購入計画 |
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11.株式取引
市場の製品
2024年2月、当社はCowen and Company、LLCまたはCowenと販売契約を締結し、この合意により、当社は当社の普通株株式を発売および売却することができ、総発売金は最高$に達する
引受の公開発行
2023年10月、当社はパッケージ販売公開を完了した
2024年6月、当社はパッケージ販売公開を完了した
事前資本権証は、当社の総合貸借対照表において永久権益の一部に分類され、直ちに行使可能な独立金融商品であるため、自社の株式の買い戻し義務を体現せず、保有者が行使時に固定数の普通株式を取得することを許可する。事前資本権証に関連するすべての株式は、これらの株式が少ない代償または無対価格で発行される可能性があり、事前資本権証に完全に帰属し、予備資本権証の元の発行日後に行使することができるので、普通株式株主の1株当たりの基本的および償却純損失を計算するための普通株式加重平均株式数に計上されている。2024年6月30日まで,
下表は、あらかじめ出資した引受権証活動をまとめたものである
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あらかじめ出資して株式証明書を発行する |
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2022年12月31日まで |
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前資金調達令状の発行 |
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2023年12月31日まで |
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前資金調達令状の発行 |
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2024年6月30日まで |
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12.関連するパーティ取引
2022年7月、会社は非営利財団と協定を締結し、そのうちの2人の取締役会のメンバーは、当時の会社のCEOを含み、同財団の取締役会のメンバーも務めていた
13.その他の総合収益(損失)を累計する
累計その他の総合収益(損失)総額には、以下の項目(千計)が含まれる
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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外国為替換算調整 |
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証券売却可能な未実現収益 |
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その他の総合収益(損失)を累計合計する |
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20
ITEM 2経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下、当社の財務状況及び経営業績に関する検討及び分析は、項目1に添付されている監査されていない簡明総合財務諸表及び関連付記とともに読み、当社の2023年12月31日までの年次報告(Form 10−k)又は年報に記載されている審査された総合財務諸表及び関連付記と併せて読まなければならない。
概要
Ultragenyx製薬会社，わが社，生物製薬会社であり，患者に深刻なまれで極端な遺伝病の治療をもたらす新製品に取り組んでいる。我々は，高度に満たされていない医療ニーズと明確な治療生物学的疾患を解決するための多様な承認された治療法と候補製品の組み合わせを確立しており，これらの疾患は通常潜在的な疾患を治療していない承認された治療法である。
私たちは総裁と最高経営責任者Emil Kakkis万博士が2010年4月に創設し、まれな疾患療法の開発と商業化に経験豊富な管理チームが指導した。われわれの戦略は，時間と費用対効果の高い薬物開発を基礎とし，最も緊急な患者に安全で効率的な治療を提供することを目標としている。
承認された製品と臨床候補製品
私たちが現在承認している治療法と臨床段階パイプラインは、生物製剤、小分子、AAV遺伝子療法、候補核酸製品の4つの製品カテゴリを含む。次の表は承認された製品と臨床候補製品のパイプラインをまとめます
21
承認された製品
Crysvitaによる黄斑とチタン白斑の治療
Crysvitaは完全ヒト由来のモノクロナル抗体であり，皮下注射により線維芽細胞増殖因子23，あるいはFGF 23に対してXLH治療のために開発された。XLHは稀な遺伝的、進行性の生涯筋骨格疾患であり、FGF 23の過剰産生による腎臓リン酸塩消費が特徴である。先進国では，約36，000人の成人と12，000人の子供を含む約48，000人のXLH患者がいる。Crysvitaは唯一承認された治療法であり，XLHの根本的な原因を解決することができる。Crysvitaはアメリカ、EUと他のいくつかの地域で1歳以上の成人と児童患者のXLHの治療に使用されることが許可された。
Crysvitaは米国や他のある地域でも承認されており，腫瘍誘導骨軟化症(TIO)におけるFGF 23に関連する低リン血症の治療に用いられており，この腫瘍はリン酸尿間葉系腫瘍に関連しており，2歳以上の成人や小児患者で治療的切除や定位を行うことはできない。先進国では約2，000~4，000人のTio患者がいる。TIOは深刻な低リン血症、骨軟化、骨折、疲労、骨格と筋肉痛及び筋肉無力を招くことができる。
22
Kyowa麒麟株式会社(KKC)とKKCの完全子会社であるKyowa麒麟と協力し、世界的にCrysvitaを開発して商業化している。
Mepsevii MPS VII治療
Mepseviiは欠失酵素(β−グルコシダーゼ)の代わりに静注された酵素代替療法であり，後者はムコ多糖症VIIの治療のために開発され，MPS VIIやSly症候群とも呼ばれる。MPS VIIは稀なリソソーム蓄積性疾患であり、よく多臓器機能障害、瀰漫性骨格疾患と死亡を招く。MPS VIIは最もまれなMPS疾患の一つであり，先進国では200名の患者が影響を受けると推定されている。Mepseviiは、米国、EU、および他のいくつかの地域で、MPS VIIを有する子供および成人の治療のために許可されている。
ドキソルビシン治療LC−Fod
Dojolviは、エネルギーおよび代謝物の代替として中鎖、奇炭素脂肪酸を提供することを目的とした高純度合成7炭素脂肪酸トリグリセリドであり、長鎖脂肪酸酸化障害またはLC−FAODを有する人のために開発されている。LC-FAODは1組の稀な代謝性疾患を代表し、これらの疾病は脂肪のエネルギー転化を阻止し、低血糖、筋肉断裂及び心臓と肝臓疾患を招く可能性がある。Dojolviは、分子確認のためのLC-FAOD小児および成人患者の治療のためのカロリーおよび脂肪酸の源として米国および他のいくつかの地域で許可されている。先進国には約8，000から14，000名のLC−FOOD患者がいる。
Evkeeza治療HoFH
Evkeezaは静脈注射による完全なヒトモノクロナル抗体であり、血管新生素様3或いはAngptl 3の機能を結合し、遮断し、Angptl 3は脂質代謝に重要な役割を果たす蛋白質であり、ホモ接合子家族性高コレステロール血症を治療するために開発されたものであり、HoFHは稀な遺伝性疾患である。家族性高コレステロール血症を引き起こす2つの遺伝子コピーが遺伝され，親が1つずつ，危険な高レベル低密度リポ蛋白質コレステロール(>400 mg/dL)，あるいは低密度リポ蛋白質コレステロールを招き，これが有害なコレステロールである場合にHoFHが発生する。HoFH患者は10代の時に粥状動脈硬化性疾患と心臓事件に早期に罹患するリスクがある。Evkeezaはアメリカで承認され、私たちのパートナーであるRegeneron製薬会社またはRegeneronによって販売されている。ヨーロッパ経済地域(EEA)でも承認され，一流の療法として，食事や他の低密度リポ蛋白低下療法とともに臨床HoFHを有する5歳以上の成人や青少年の治療に用いられている。米国以外の先進国では，約3，000から5，000人のHoFH患者がいる。
臨床製品候補製品
UX 143(Setrusumab)による骨形成不全治療
UX 143(Setrusumab)は静脈内投与により硬化素を抑制する完全なヒトモノマブであり、硬化素は骨形成細胞の活性を抑制し、骨吸収を促進することによって重要な骨シグナル経路に作用するタンパク質である。SetrusumabはOIすなわち脆性骨病の治療に開発されていますCOL 1 A 1あるいは…COL 1 A 2遺伝子は、コラーゲンの減少や異常、および骨代謝の変化を引き起こす。先進国では6万人の患者がOIの影響を受けていると推定されている。UX 143はすでにアメリカ食品と薬物管理局(FDA)とヨーロッパ薬品管理局(EMA)の孤児薬物の称号を獲得し、FDAが指定した稀な小児科疾患であり、そしてEMAの優先薬品計画(Prime)に組み入れられた。Setrusumabは私たちとMereoの協力協定に支配されており、私たちの骨内分泌専門権における主要な臨床資産である。
GTX-102 Angelman症候群の治療
GTX-102はアンチセンスオリゴヌクレオチド、またはASOであり、髄腔内注射(IT)によって父本遺伝子の発現を抑制するUBE 3 A常識に合わない。GTX−102は、母親遺伝の対立遺伝子機能喪失による衰弱したまれな神経遺伝学的疾患であるAngelman症候群の治療に開発されているUBE 3 Aジーン。先進国では6万人の患者がアンジェマン症候群の影響を受けていると推定されている。GTX-102はすでにFDAの高速チャネル指定、孤児薬物指定、およびまれな小児科疾患指定を獲得し、EMAの優先薬物計画またはPrime計画によって受け入れられた。
UX 111(ReBisufligene Etisparvovec)Sanfippo症候群AまたはMPS IIIAの治療
UX 111(従来のABO-102)は腺関連ウイルス9、あるいはAAV 9であり、候補遺伝子治療製品であり、一度の静脈注入によって交差校正酵素を提供し、硫酸ヘパリン或いはHSを分解させる。UX 111はA型Sanfilippo症候群やMPS IIIA患者の治療に開発されており，まれなリソソーム貯蔵疾患であり，承認されていない治療法であり，主に中枢神経系に影響を与える。先進国では3，000~5，000人の患者がサンフェリポ症候群A型の影響を受けていると推定されています。この計画は
23
Abeona Treateutics、またはAbeonaは、2022年5月に発表された。UX 111計画はアメリカで再生医学高級療法(RMAT)、快速通路、稀な小児科疾患と孤児薬物の称号を獲得し、EUでPrimeと孤児薬製品の称号を獲得した。
DTX 401(準遺伝子brecparvovec)は、Ia型グリコーゲン沈着症、またはGSDIaの治療に使用される
DTX 401は腺関連ウイルス8、あるいはAAV 8であり、臨床候補遺伝子治療、一度の静脈注入を通じて、G 6 Pase-αの安定な発現と活性を提供することを目的とし、G 6 Pase-DNAはグリコーゲンとグルコース代謝における重要な酵素である。DTX 401はIa型グリコーゲン貯蔵疾患或いはGSDIa患者の治療に開発されており、最もよく見られる遺伝グリコーゲン貯蔵疾患であり、先進国では6000名の患者が推定されている。小児科調査計画，あるいはPIPと呼ばれ，EMAに受け入れられる。DTX 401計画は米国でRMAT，Fast Trackと孤児薬物名を獲得し，EUでPrimeと孤児薬製品名を獲得した。
DTX 301は、オルニチントランスアミノメチル酵素またはOTC欠損症の治療に使用される
DTX 301は、一度の静脈内注入によって管理されるAAV 8遺伝子治療候補製品であり、オルニチントランスアミノメチル酵素の安定した発現および活性を提供することを目的としている場外取引ジーン、ジーン。DTX 301はOTC欠乏症患者の治療に開発されており，最も一般的な尿素循環障害であり，先進国では約10，000名のOTC欠乏症患者であり，その約80%が遅発型に分類されており，目標群と推定されている。DTX 301は米国とEUで孤児薬物の称号を獲得し、米国で高速チャネルの称号を獲得した。
UX 701(Rivunatagene Miziparvec)治療肝豆状核変性
UX 701はAAV 9型遺伝子療法であり，一度の静脈注入で管理し，切断形式を提供することを目的としているATP 7 Bジーン。UX 701はウィルソン病患者の治療に開発されており，先進国では5万人以上の患者に影響を与えている。UX 701はアメリカとEUで孤児薬物の称号を受けた。UX 701は、FDAの高速チャネル名を取得している。
最近の計画更新
UX 143(Setrusumab)による骨形成不全治療
2024年6月、進行中の2/3段階の2段階14カ月の積極的な結果を発表しました軌道.軌道2024年5月24日までのデータ締め切りは，setrusumabを用いて治療したOI患者の骨折発生率が統計的に有意に低下し続けていることが明らかになった。Setrusumabを服用した患者では12カ月で腰椎骨密度(BMD)も持続的かつ有意に改善し，プラットフォーム期の所見は認められなかった。
治療2年前，全24名の放射線学的確認骨折の経年中央値は0.72であった。平均16カ月の治療により，平均経年化骨折発生率は67%から0.00(p=0.0014；n=24)低下した。年化骨折発生率の低下は臨床的に意義のある骨密度の持続的な増加と関係がある。12カ月の時点で行ったテストでは，setrusumabによる治療後，腰椎骨密度はベースラインより平均22%(P)増加した
データ遮断点まで，治療に関連する重篤な有害事象は認められなかった。報告された有害事象と小惑星.小惑星輸液に関連するイベントや頭痛は，薬物研究に関連する最もよく見られる有害事象として決定された。データ切断点まで，setrusumabに関するアレルギー反応の報告はない。
より詳細な14ヶ月のデータは未来の科学会議で発表されるだろう。
GTX-102 Angelman症候群の治療
2024年7月、私たちは第2段階会議が円満に終了したことを発表し、FDAは私たちのGTX-102第3段階研究計画を支持した。キーワードASPIRE第三段階の研究は世界的、ランダム、二重盲検、偽対照試験であり、48週間の初歩的な治療効果分析期を含み、約120名の遺伝子検査によりすべての母体UBE 3 A遺伝子欠損と診断されたAngelman症候群患者に組み入れられる。主な終点はベイリー4認知原始スコア評価による認知改善である。それはまた多領域応答者指数(MDRI)の重要な副次的終点を含み、認知、受容性コミュニケーション、行為、粗大運動機能と睡眠の5つの領域をカバーする。1つの副次的な端点は
24
コミュニケーション，行動，運動機能，睡眠などの分野についてFDAと検討し，合意した。FDAと議論しましたオーロラ これは他のAngelman症候群遺伝子型および他の年齢群患者のGTX-102治療の安全性と有効性を評価するための追加の開放ラベル臨床研究である。
重要な第3段階はASPIRE研究は2024年末に展開されオーロラ 研究は2025年に始まる。
UX 111はA型またはMPS IIIA症候群の治療に使用される
2024年6月、我々はFDAと合意し、脳脊髄液ヘパラン硫酸は、UX 111の加速承認を求める生物製品ライセンス申請またはBLAの提出をサポートすることができる合理的な代替終点であることを発表した。FDAと議論したように，BLAの出願は現在行われているPivotalを含む既存のデータに基づいているTransspher AUX 111による児童MPS IIIA治療の安全性と有効性を評価した。BLAの詳細は、今年末または来年初めに我々の申請を提出することを目的として、2024年下半期のBLA前会議でFDAと最終的に決定される。
DTX 401はIa型グリコーゲン沈着症またはGSDIAの治療に使用される
2024年5月には第3段階の積極的な背線結果を発表しました糖遺伝子8歳以上の患者の治療研究。この研究はその主要な終点に達し、48週間の時、プラセボと比較して、DTX 401治療は毎日のトウモロコシ澱粉摂取量が統計的に顕著かつ臨床的に有意に減少したことを示した。48週のDTX 401群(n=20)の平均低下幅は41.3%であったのに対し，プラセボ群(n=24)の平均低下幅は10.3%(P)であった
第三段階研究の完全な48週間のデータは今年の遅い時期の科学会議で発表される。これらの結果は、2025年のマーケティング申請を支援するために規制機関と議論されるだろう。
DTX 301はオルニチントランスアミナーゼまたはOTC欠損症の治療に使用される
著者らは現在患者に対してランダムなグループ分けと用量分配を行っており、これは私たちの一週間のDTX 301第三段階研究である。研究中の患者はランダムにDTX 301(1.7 x 10￣13 GC/kg用量)或いはプラセボに分けられる。12歳以上の患者約50名を募集する予定である。共通の主要な終点は患者が応答に達したパーセンテージであり、ベースライン疾患管理を停止または減少させることによって測定され、24時間の血中アンモニアレベルである。私たちは2024年下半期に第3段階研究の募集を完了する予定だ。
UX 701治療肝豆状核変性
2024年2月、私たちは、重要な段階の最初の用量発見段階の3つの用量漸増行列の患者を募集し、薬を調合したと発表したキプロス2+UX 701による肝豆状核変性治療の研究第1段階では、UX 701の安全性および有効性は、3つの連続用量キュー(キュー1：5.0 x 10^12 GC/kg、キュー2：1.0 x 10￣13 GC/kg、およびキュー3：2.0 x 10￣13 GC/kg)において評価されており、これにより、このシームレスで重要な研究の第2のランダム、プラセボ対照段階で1つの用量を選択してさらなる評価を行うことができる。第1段階のデータは、最後の患者が治療を受けて少なくとも6ヶ月後に2024年下半期に発表される予定だ。その後用量選択が行われ、第2段階が開始されると予想される。
財務運営の概要
私たちは生物製薬会社で、運営の歴史が限られている。これまで、私たちは臨床研究を行い、これらの業務に販売、一般、行政支援を提供することを含む、私たちの製品と候補製品を決定、獲得、開発するために、ほとんどの努力と財政資源を投入してきた。今まで、私たちの運営資金は主に私たちの株式証券の売却、私たちの商業製品の収入、ある未来の特許使用料の売却、戦略協力手配から来ています。
設立以来、私たちは毎年純損失を出している。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の純損失はそれぞれ13160ドル万と30230ドル万で、2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の純損失はそれぞれ15980ドル万と32380ドル万だった。私たちのほとんどの純損失は私たちの研究開発計画に関するコストと私たちの運営に関する販売、一般、行政コストによるものです。
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の総収入はそれぞれ14700ドル万と25590ドル万で、2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の総収入はそれぞれ10830ドル万と20880ドル万だった。収入の増加は私たちが承認した製品に対する需要の増加によるところが大きい。
25
2024年6月30日現在、私たちは87450ドルの万ドルの現金、現金等価物、および売却可能な債務証券を持っている。
肝心な会計見積もり
私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの簡明な総合財務諸表に基づいています。これらの簡明な総合財務諸表はアメリカ公認会計原則に基づいて作成されました。これらの簡明な総合財務諸表を作成する際には、財務諸表の日付の報告済み資産および負債額、または有資産および負債の開示、および報告期間内に発生した報告済み費用に影響を与える推定および仮定を行う必要がある。我々の見積もりは，我々の歴史的経験と，当時の状況では合理的な様々な他の要因に基づいており，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の間、私たちのキー会計政策に大きな変化はなく、私たちの年報で“経営陣の財務状況と経営結果の議論と分析--キー会計政策と重大な判断と推定”で開示された状況と比較した。
経営成果
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月と2023年6月30日現在の3ヶ月と6ヶ月の比較：
収入(千ドル単位)
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
製品販売 ： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
クリスヴィタ |
$ |
40,449 |
|
|
$ |
16,884 |
|
|
$ |
23,565 |
|
|
|
140 |
% |
メイプセヴィ |
|
6,145 |
|
|
|
8,439 |
|
|
|
(2,294 |
) |
|
|
-27 |
% |
ドホルヴィ |
|
19,355 |
|
|
|
16,491 |
|
|
|
2,864 |
|
|
|
17 |
% |
エフキザ |
|
7,856 |
|
|
|
365 |
|
|
|
7,491 |
|
|
* |
|
|
製品販売総額 |
|
73,805 |
|
|
|
42,179 |
|
|
|
31,626 |
|
|
|
75 |
% |
Crysvita特許使用料収入 |
|
73,221 |
|
|
|
46,331 |
|
|
|
26,890 |
|
|
|
58 |
% |
協力と許可収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利益共有におけるCrysvita連携収益 |
|
— |
|
|
|
19,799 |
|
|
|
(19,799 |
) |
|
* |
|
|
協力と許可総収入 |
|
— |
|
|
|
19,799 |
|
|
|
(19,799 |
) |
|
* |
|
|
総収入 |
$ |
147,026 |
|
|
$ |
108,309 |
|
|
$ |
38,717 |
|
|
|
36 |
% |
*意味がない |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
製品販売 ： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
クリスヴィタ |
$ |
76,690 |
|
|
$ |
38,118 |
|
|
$ |
38,572 |
|
|
|
101 |
% |
メイプセヴィ |
|
12,756 |
|
|
|
16,919 |
|
|
|
(4,163 |
) |
|
|
-25 |
% |
ドホルヴィ |
|
35,717 |
|
|
|
30,794 |
|
|
|
4,923 |
|
|
|
16 |
% |
エフキザ |
|
11,131 |
|
|
|
577 |
|
|
|
10,554 |
|
|
* |
|
|
製品販売総額 |
|
136,294 |
|
|
|
86,408 |
|
|
|
49,886 |
|
|
|
58 |
% |
Crysvita特許使用料収入 |
|
119,565 |
|
|
|
51,213 |
|
|
|
68,352 |
|
|
|
133 |
% |
協力と許可収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利益共有におけるCrysvita連携収益 |
|
— |
|
|
|
69,705 |
|
|
|
(69,705 |
) |
|
* |
|
|
大一三京 |
|
— |
|
|
|
1,479 |
|
|
|
(1,479 |
) |
|
* |
|
|
協力と許可総収入 |
|
— |
|
|
|
71,184 |
|
|
|
(71,184 |
) |
|
* |
|
|
総収入 |
$ |
255,859 |
|
|
$ |
208,805 |
|
|
$ |
47,054 |
|
|
|
23 |
% |
2023年同期と比べ、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間、私たちの製品の売上高はそれぞれ3，160ドル万と4，990ドル万増加した。増加の要因はCrysvitaに対するラテンアメリカの需要増加であり，これは治療を受ける患者数が増加し，Evkeezaが日本やヨーロッパ，中東，アフリカ地域やEMEAのいくつかの市場で発売され，他の承認された製品への需要が増加し続けているためである。
26
2023年同期と比較して、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間、利益共有地域におけるCrysvita特許使用料収入とCrysvita協力収入はそれぞれ710ドルと140ドル減少した。2024年6月30日までの3カ月間の増加は，主に治療を受ける患者数の増加により，Crysvitaへの需要が増加し続けていることを反映している。私たちは2023年4月に利益共有地域のKKCに商業責任を移譲した。移行後，利益共有エリアにおけるCrysvita販売収入シェアを特許権使用料収入として確認し，移行前に協調収入として記録した。特許使用料は年収レベルで計算され、年収レベルは年間20%から30%まで様々です。2024年までの1年間に、北米におけるCrysvita年度分級特許権使用料収入は、平均的にこの範囲のハイエンドになると予想される。
2023年同期と比較して、2024年6月30日までの6ヶ月間、私たちの第一三共手配からの収入は150ドル万減少した。減少の原因は，2023年3月31日までの技術移転と技術移転期限が完了したためである。
販売コスト(千ドル)
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
販売コスト |
$ |
21,280 |
|
|
$ |
9,914 |
|
|
$ |
11,366 |
|
|
|
115 |
% |
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
販売コスト |
$ |
38,813 |
|
|
$ |
22,171 |
|
|
$ |
16,642 |
|
|
|
75 |
% |
2023年同期と比較して、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の販売コストはそれぞれ1，140ドル万と1，660ドル万増加した。販売コストの増加は，我々が承認した製品への需要増加によるものであり，主にラテンアメリカのCrysvitaと日本のEvkeezaやヨーロッパ，中東，アフリカ地域のいくつかの市場である。
27
研究開発費(千ドル)
研究開発費には、我々の計画および候補計画の研究·開発のために生じる内部および外部コスト、および業務開発取引によって取得または許可されたいくつかの技術に関する費用が含まれている。これらの費用には、主に契約研究機関による臨床研究、契約製造機関および我々の遺伝子治療製造施設による医薬物質および医薬製品の製造、材料および用品、協力およびその他の手配からの費用、マイルストーン、許可証およびその他の費用、賃金、福祉、株式ベースの報酬を含む人員コスト、および様々な支援およびインフラコストからなる間接費用分配が含まれる。
臨床プロジェクトは臨床プロジェクト候補に関連する研究行為と製造コストを含む。転化性研究は臨床前研究のコストとIND提出前の臨床前プロジェクトに関連するコストを含む。前期許可、買収、マイルストーン費用には、戦略ライセンス協定に関連する任意の重大な費用が含まれています。承認された製品には，発売後の臨床研究の疾患モニタリング計画のコスト，既存計画の科学的発見作業を支援する医療活動，未承認地域の規制コストがある。インフラコストには、実験室、情報技術、および設備減価償却コストに関連する直接コストと、人的資源、情報技術、および他の分配可能なコストのための間接費用分配が含まれる。
私たちは所与の期間内に予想される研究と開発活動を決定し、そして予想される技術開発と規制承認の成功確率、市場潜在力、利用可能な人力と資本資源、科学データ、その他の考慮要素に基づいて仕事の優先順位を決定し、それによって私たちの研究開発費用を管理する。我々は，満たされていない医療ニーズに応じて我々の研究開発活動を定期的に審査し，必要に応じて我々の研究開発組合に資源を再分配することが，我々の業務の長期的な成長を最も良く支援すると考えられる。著者らは個別候補製品の分配と分析に基づいて、いくつかの運営費用、特に臨床研究を行うコストは、臨床研究機関と発生した費用、直接製造コスト及び給料と福祉を含む。その他の運営費用は個別候補製品ごとに分配·分析しない。例えば、化学、製造および制御に関連するコスト、またはCMCコストは、主に私たち内部の遺伝子治療製造活動のための材料を購入することであり、これらの材料は、購入時に研究開発費用とみなされるが、特定の候補製品のこのようなコストの分配および消費を決定することはできない；したがって、遺伝子治療計画のCMCコストは、一般に複数の候補製品に分布する。上述したように、次の表に示すように、私たちは単一の候補製品レベルでいくつかの運営研究開発コストを追跡し、分配しているが、私たちは単一の候補製品レベルの研究開発費用を完全に追跡し、分配しているわけではない。
次の表は、主要な臨床計画タイプと他の研究開発カテゴリの単一候補製品ごとに私たちの研究開発費用の内訳を提供します
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
ドル |
|
|
% |
||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|||
臨床計画： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
遺伝子療法プログラム |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
DTX301 |
$ |
8,386 |
|
|
$ |
7,758 |
|
|
$ |
628 |
|
|
8% |
DTX401 |
|
19,770 |
|
|
|
13,710 |
|
|
|
6,060 |
|
|
44% |
UX701 |
|
9,385 |
|
|
|
5,340 |
|
|
|
4,045 |
|
|
76% |
UX 111 |
|
8,406 |
|
|
|
6,016 |
|
|
|
2,390 |
|
|
40% |
CMC コスト |
|
1,169 |
|
|
|
7,918 |
|
|
|
(6,749 |
) |
|
-85% |
遺伝子治療プログラム |
|
47,116 |
|
|
|
40,742 |
|
|
|
6,374 |
|
|
16% |
生物 · 核酸プログラム |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
GTX102 |
|
12,490 |
|
|
|
5,825 |
|
|
|
6,665 |
|
|
114% |
UX 053 |
|
113 |
|
|
|
3,140 |
|
|
|
(3,027 |
) |
|
-96% |
UX143 |
|
19,594 |
|
|
|
13,059 |
|
|
|
6,535 |
|
|
50% |
生物 · 核酸総合プログラム |
|
32,197 |
|
|
|
22,024 |
|
|
|
10,173 |
|
|
46% |
翻訳研究 |
|
12,646 |
|
|
|
18,405 |
|
|
|
(5,759 |
) |
|
-31% |
ライセンス、取得、マイルストーン手数料の前払い |
|
— |
|
|
|
9,000 |
|
|
|
(9,000 |
) |
|
* |
承認製品 |
|
6,269 |
|
|
|
14,903 |
|
|
|
(8,634 |
) |
|
-58% |
インフラ施設 |
|
21,459 |
|
|
|
18,420 |
|
|
|
3,039 |
|
|
16% |
株に基づく報酬 |
|
21,674 |
|
|
|
19,138 |
|
|
|
2,536 |
|
|
13% |
その他の研究開発 |
|
20,142 |
|
|
|
22,317 |
|
|
|
(2,175 |
) |
|
-10% |
研究開発費総額 |
$ |
161,503 |
|
|
$ |
164,949 |
|
|
$ |
(3,446 |
) |
|
-2% |
28
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
ドル |
|
|
% |
||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|||
臨床計画： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
遺伝子療法プログラム |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
DTX301 |
$ |
23,434 |
|
|
$ |
15,310 |
|
|
$ |
8,124 |
|
|
53% |
DTX401 |
|
38,109 |
|
|
|
29,320 |
|
|
|
8,789 |
|
|
30% |
UX701 |
|
21,186 |
|
|
|
11,935 |
|
|
|
9,251 |
|
|
78% |
UX 111 |
|
14,476 |
|
|
|
11,404 |
|
|
|
3,072 |
|
|
27% |
CMC コスト |
|
2,586 |
|
|
|
11,260 |
|
|
|
(8,674 |
) |
|
-77% |
遺伝子治療プログラム |
|
99,791 |
|
|
|
79,229 |
|
|
|
20,562 |
|
|
26% |
生物 · 核酸プログラム |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
GTX102 |
|
23,785 |
|
|
|
13,414 |
|
|
|
10,371 |
|
|
77% |
UX 053 |
|
585 |
|
|
|
8,140 |
|
|
|
(7,555 |
) |
|
-93% |
UX143 |
|
43,714 |
|
|
|
31,324 |
|
|
|
12,390 |
|
|
40% |
生物 · 核酸総合プログラム |
|
68,084 |
|
|
|
52,878 |
|
|
|
15,206 |
|
|
29% |
翻訳研究 |
|
28,336 |
|
|
|
38,829 |
|
|
|
(10,493 |
) |
|
-27% |
ライセンス、取得、マイルストーン手数料の前払い |
|
— |
|
|
|
9,000 |
|
|
|
(9,000 |
) |
|
* |
承認製品 |
|
16,297 |
|
|
|
30,750 |
|
|
|
(14,453 |
) |
|
-47% |
インフラ施設 |
|
42,341 |
|
|
|
37,958 |
|
|
|
4,383 |
|
|
12% |
株に基づく報酬 |
|
42,215 |
|
|
|
37,258 |
|
|
|
4,957 |
|
|
13% |
その他の研究開発 |
|
42,926 |
|
|
|
44,745 |
|
|
|
(1,819 |
) |
|
-4% |
研究開発費総額 |
$ |
339,990 |
|
|
$ |
330,647 |
|
|
$ |
9,343 |
|
|
3% |
2023年同期と比較して、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の総研究開発費はそれぞれ340ドル万減少し、930ドル万増加した。研究と開発費の変化は主に
29
我々の臨床開発による我々の候補製品の推進に伴い，我々の年間研究·開発費用は将来的に減少し続けると予想される。発生費用の時間と金額は、私たちの候補製品の現在または未来の臨床研究の結果、ならびに関連する法規の要求、製造コスト、および私たちの臨床前計画の推進に関連する任意のコストに大きく依存するであろう。
販売、一般、管理費(千ドル)
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
販売、一般、行政 |
$ |
80,604 |
|
|
$ |
81,403 |
|
|
$ |
(799 |
) |
|
|
-1 |
% |
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
販売、一般、行政 |
$ |
158,764 |
|
|
$ |
158,049 |
|
|
$ |
715 |
|
|
|
0 |
% |
2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間、営業費、一般費、管理費は、 2023 年の同期間と比較して、それぞれ 80 万ドル減、 70 万ドル増加しました。
当社の承認済み製品や複数の臨床段階の製品候補をサポートし続けるため、短期的には年間販売費、一般費、管理費は引き続き緩やかになると予想しており、その後は追加製品の発売計画により増加すると予想しています。
利子収入(千ドル)
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
利 子 収入 |
$ |
7,401 |
|
|
$ |
5,964 |
|
|
$ |
1,437 |
|
|
|
24 |
% |
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
利 子 収入 |
$ |
16,225 |
|
|
$ |
12,254 |
|
|
$ |
3,971 |
|
|
|
32 |
% |
2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の利息収入は、主に金利上昇により、 2023 年の同期比でそれぞれ 140 万ドル、 400 万ドル増加しました。
株式投資公正価値変動(千ドル)
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
ドル |
|
|
% |
||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|||
株式投資は価値変動を公平に許容する |
$ |
(3,991 |
) |
|
$ |
261 |
|
|
$ |
(4,252 |
) |
|
* |
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
株式投資は価値変動を公平に許容する |
$ |
(245 |
) |
|
$ |
(73 |
) |
|
$ |
(172 |
) |
|
|
236 |
% |
2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間と 6 ヶ月間については、 Solid Biosciences Inc. への投資の未実現損失により、株式投資の公正価値がそれぞれ 400 万ドルと 2000 万ドル減少しました。固体または普通株。
将来の特許使用料負債を販売する非現金支払利息(千ドル単位)
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
年間負債の非現金支払利息 |
$ |
(15,960 |
) |
|
$ |
(15,375 |
) |
|
$ |
(585 |
) |
|
|
4 |
% |
30
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
将来の特許使用料負債を販売する非現金支払利息 |
$ |
(31,807 |
) |
|
$ |
(31,011 |
) |
|
$ |
(796 |
) |
|
|
3 |
% |
2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間における将来のロイヤルティの売却に対する負債に対する非現金利子費用は、 2023 年の同期と比較して、それぞれ 60 万ドルと 80 万ドル増加しました。当社は、当初の見積もりよりもロイヤルティの支払額が多くまたは少なくなる場合、または当初の見積もりと実質的に異なる場合、実効金利を将来的に調整します。
その他の費用(千ドル)
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
その他の費用 |
$ |
(1,829 |
) |
|
$ |
(1,989 |
) |
|
$ |
160 |
|
|
|
-8 |
% |
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
その他の費用 |
$ |
(3,434 |
) |
|
$ |
(1,681 |
) |
|
$ |
(1,753 |
) |
|
|
104 |
% |
その他費用は、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間と 6 ヶ月間について、 2023 年の同期比でそれぞれ 20 万ドル、 180 万ドル減少しました。これらの変化は主に為替レートの変動によるものです。
所得税準備金(千ドル)
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
所得税支給 |
$ |
(858 |
) |
|
$ |
(732 |
) |
|
$ |
(126 |
) |
|
|
17 |
% |
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
|||||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
所得税支給 |
$ |
(1,313 |
) |
|
$ |
(1,227 |
) |
|
$ |
(86 |
) |
|
|
7 |
% |
2023年同期と比較して、2024年6月30日までの3カ月と6カ月の所得税準備金はそれぞれ名目で増加した。
流動性と資本資源
今まで、私たちの運営資金は主に私たちの株式証券の売却、私たちの商業製品の収入、ある未来の特許使用料の売却、戦略協力手配から来ています。
2024年6月30日現在、私たちは87450ドルの万ドルの現金、現金等価物、および売却可能な債務証券を持っている。私たちは私たちの既存の資本資源が少なくとも今後12ヶ月間の私たちの予想される運営需要を満たすのに十分だと信じている。私たちの現金、現金等価物、および取引可能な債務証券は、様々な預金口座、利子計算口座、社債証券、商業手形、米国政府証券、資産支援証券、および通貨市場基金に格納されている。現在の需要を超える現金による投資は流動性と資本保護のためであり、集中度と信用リスクの潜在的影響を最小限に抑えることを求めている。
2023年10月、私たちは引受の公開発行を完了し、引受業者が1株30.00ドルの公開発行価格で1，500，000株の普通株式を追加購入する選択権を全面的に行使することを含む9，833，334株の普通株式を売却した。今回の発行では、一部の投資家に普通株の代わりに予備金権証を売却し、1，666，722株の普通株を購入し、購入価格は1株当たりの資本金権証29.999ドルであり、普通株1株あたりの公開発行価格から1株当たりの予備金権証の行使価格を引いた0.001ドルに相当する。引受割引と手数料を差し引いて、今回の発行から得た総収益は32650ドルです。
2024年6月、私たちは1株39.00ドルの公開発行価格で1，346，153株を追加購入する選択権を全面的に行使することを含む8，782，051株の普通株を売却した。今回の発行では、一部の投資家に普通株の代わりに予備金権証を売却し、1，538，501株の普通株を購入し、購入価格は1株当たりの資本金権証38.999ドルであり、普通株1株あたりの公開発行価格から1株当たりの予備金権証の行使価格を引いた0.001ドルに相当する。引受割引と手数料を差し引いて、私たちが今回の発行から得た総収益は38090ドルです。
31
2024年6月30日現在、すべての事前出資の権利証は行使されていない。
2024年2月、当社はコーエン社、有限責任会社、コーエン社と販売契約を締結し、同社は時々コーエン社を通じて現金自動支払機で会社普通株を発売することができ、総発売収益は最高35000ドル(万)に達する。2024年6月30日までの6ヶ月間、本契約に基づいていかなる株式も売却していない。
次の表は、示す期間のキャッシュフロー(千単位)をまとめた
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|||||
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
経営活動用の現金 |
$ |
(267,690 |
) |
|
$ |
(273,028 |
) |
投資活動が提供する現金 |
|
154,999 |
|
|
|
210,722 |
|
融資活動で提供された現金 |
|
384,881 |
|
|
|
32,298 |
|
為替レート変動が現金に与える影響 |
|
(1,327 |
) |
|
|
75 |
|
現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) |
$ |
270,863 |
|
|
$ |
(29,933 |
) |
経営活動用の現金
私たちの現金の主な用途は研究開発と商業支出を含む運営費用に資金を提供することです。私たちの巨額の研究開発支出により、私たちは設立以来大きな運営赤字を生み出してきた。運営費に資金を提供するための現金は、これらの費用を支払う時間の影響を受けており、これは私たちの未済売掛金や売掛金の変化に反映されている。
2024年6月30日までの6ヶ月間、経営活動で使用された現金は26770ドルであり、主に純損失30230ドル万、純額7，430ドルの非現金項目万に反映され、純額には主に株による報酬、販売可能債務証券割引の償却、減価償却と償却、株式投資公正価値の変化、非現金特許権使用料収入、および将来の特許権使用料をRPI金融信託会社(Royalty Pharmaの付属会社)とOCM LS 23 Holdings LP(オンタリオ州市政従業員退職システム投資ツール)への非現金利息支出が含まれる。経営資産と負債の変化は、主に売掛金の増加による現金純使用3，970万ドルを反映しており、主に我々が承認した製品の販売増加と受注期間、主に2023年の年間ボーナスの支払いと医療補助義務の支払いによる未払い、売掛金、その他の負債の純減少によるものである。
2023年6月30日までの6ヶ月間、経営活動で使用された現金は27300万ドルで、主に純損失32380ドル万に反映され、非現金項目8，200ドル万、純額によって部分的に相殺され、非現金プロジェクト純額は主に非現金協力特許権使用料収入を含み、RPIとOMERSへの将来の特許権使用料の売却に関する利息支出、純資本化金額、株式の給与に基づいて、債務証券割引の償却、および減価償却と償却を販売することができる。経営資産や負債の変化も現金使用純額が3，120万ドルであることを反映しており、これは主に売掛金、売掛金、その他の負債の純減少によるものであり、主に支払時間と領収書を受け取る時間、および製造業の売掛金項目や一般会社の計上項目の減少、および2022年年度ボーナスの支払い、売掛金の増加に加えて、主に承認された製品の販売増加と受注時間に関連しており、前払い費用や他の資産の純減少を部分的に相殺しており、これは主に前払い製造の減少によるものである。
投資活動が提供する現金
2024年6月30日までの6カ月間、投資活動が提供した現金は15500万で、主に取引可能な債務証券純活動の17480万ドルに関係していたが、Regeneronに支払われた1，250万ドルは、協力協定の下で無形資産として記録されたマイルストーンとして記録された金額のために相殺された。
2023年6月30日までの6ヶ月間、投資活動が提供した現金は21070万で、主に取引可能な債務証券純活動が提供した25650万ドルと関係があるが、購入物件、工場と設備3，900万によって相殺され、主に著者らの遺伝子治療製造施設の内装と関係がある。
融資活動で提供された現金
2024年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した現金は38490ドルで、主に普通株の発行と引受の公開発行に関する事前融資承認株式証の収益純額と関係がある。
2023年6月30日までの6カ月間，融資活動が提供した現金は3，230ドルであり，主に我々のATM発行の収益Netに関係している.
32
資金需要
非日常的なプロジェクトは含まれておらず，我々が候補製品を開発し続け，規制部門の承認を求め，承認された製品を商業化し続けるにつれて，今後数年間年間損失が生じ続けると予想される。私たちは、私たちの運営に資金を提供するために追加の資本が必要かもしれません。私たちが行っている臨床研究を完成させ、私たちの製品を商業化し、私たちのパイプライン成長を促進するために早期研究能力に投資し続け、将来のマイルストーン支払いを含め、私たちの業務や製品を買収または投資し続け、私たちの一般的なインフラをさらに発展させ、このような資金は許容可能な条項で提供されたり、根本的に得られないかもしれません。
もし私たちが受け入れられる金額や条項で追加資本を調達できない場合、私たちは私たちの1つ以上の臨床研究、研究と開発計画、将来の商業化努力、または私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品を開発し、マーケティングする権利を与え、延期、制限、縮小、または終了することを要求されるかもしれない。
私たちの未来の支出需要は多くの要素に依存するだろう
33
私たちは既存の資本残高、商業製品の収入、ならびに公共またはプライベート株式発行、債務融資、協力、戦略連盟、許可手配、その他のマーケティングと流通手配の組み合わせによって、将来の現金需要を満たすことを望んでいる。“リスク要因-私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク”を参照してください
契約義務と約束
通常業務過程で発生する材料契約義務は、主に経営と融資リース及び製造とサービス契約義務を含む。
2024年6月30日まで、レンタル規定を取り消すことができない将来の最低賃貸支払いは約4，680ドルであり、そのうちの1，490ドルは1年以内に満期になる。
製造とサービス契約義務は主に私たちのために承認された製品製造在庫に関するものだ。2024年6月30日現在、約4，040ドルの万債務があり、そのうちの2，360ドル万が1年以内に満期になります。
私たちは一般的に手元の現金と経営活動が提供する現金でこのような約束を履行することを望んでいる。私たちのいくつかの許可、特許使用料、開発と協力協定、その他の研究開発活動の条項は、製品開発に基づいて潜在的な将来のマイルストーン支払いに成功することを要求します。このような借金の金額と時間は未知か不確実だ。
ITEM 3。市場リスクの定量的·定性的開示について
金利リスク
私たちの金利変化に対する市場リスクの開放は主に私たちの現金等価物と債務証券を販売して稼ぐことができる利息と関係があります。私たちの投資活動の主な目標は私たちの資本を保存し、運営に資金を提供することだ。第二の目標は、重大なリスクを負うことなく投資収益を最大限に増加させることである。私たちの投資政策は低リスク、投資レベルの債務ツールに投資することを規定している。2024年6月30日現在、私たちは合計87450ドルの現金、現金等価物、取引可能な債務証券を持っていますが、2023年12月31日現在、私たちは銀行預金、通貨市場基金、アメリカ政府国債と機関証券、投資レベルの社債を含む77710ドルの万ドルを持っています。これらの証券は契約違反、信用格付けの変化、時価変化を含む可能性があります。私たちのポートフォリオにおける証券は売却可能に分類され、金利リスクの影響を受け、市場金利が上昇すれば、これらの証券の価値は縮むだろう。金利が上記のどの時期に100ベーシスポイント変化しても、2024年6月30日または2023年12月31日までの現金等価物や取引可能債務証券の公平な市場価値に実質的な影響を与えないと仮定する。これまで、私たちのどの投資にも元本損失はなく、2024年6月30日現在、私たちはいかなる投資信用損失準備金も記録していません。
外貨リスク
私たちはドル以外の通貨での取引が達成されたため、為替リスクに直面している。外貨での支払いが予想される時間が不確定なため、長期外貨契約は何も使用しません。すべての外国取引は支払い時に適用される現金で決済されます。マクロ経済環境(銀行システムや金融機関に影響を与える金融状況を含む)、インフレや世界的な政治不安定による不安定な市場状況は、為替レートの大きな変化を招く可能性があり、特にドルに対する外貨の疲弊は、ドルで表される収入や運営収入に悪影響を及ぼす可能性がある。為替レートの不利な変動は、外国サプライヤーへの支払いやライセンス契約に関連した支払いに実質的な影響を与える可能性がある。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、私たちの収入、支出、資本支出の大部分はドルで価格を計算します。為替レートが上記のいずれの期間に10%の変動が発生しても我々の簡明な総合財務諸表に実質的な影響を与えないと仮定する。
34
ITEM 4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
経営陣は、最高経営責任者及び最高財務官の監督の下、1934年の証券取引法又は取引法下の第13 a-15(B)及び15 d-15(B)規則に基づいて、本四半期報告に記載された期間終了時までの“開示制御及び手続”の有効性を評価した。今回の評価では、我々のCEOおよび最高財務官は、2024年6月30日まで、開示しなければならない情報が、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集計、報告されることを目的とした合理的な保証を提供するために、我々の開示制御および手続きが有効であると結論した。本検討において、開示制御および手続とは、提出または提出された報告書において開示すべき情報が、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証するための制御および手順を意味する。これらの開示制御およびプログラムは、提出または提出された報告書において開示すべき情報が蓄積され、管理層(我々のCEOおよび最高財務責任者を含む)に伝達されることを保証するための制御および手順に限定されないが、開示要求に関する決定をタイムリーに行うために、これらに限定されない。開示制御やプログラムを設計·評価する際には、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできず、我々の管理層は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならないことを認識している。
財務報告の内部統制の変化
2024年6月30日までの四半期内に、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)規則の定義による)には何の変化もなく、私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、それに大きな影響を与えたりする可能性が高い。
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P第二条-その他の情報
I項目1。法律訴訟
私たちは現在どんな実質的な法的手続きの当事者でもない。しかし、通常の業務過程では、第三者または政府規制機関からの様々なクレームに直面する可能性があり、私たちは時々クレームを出したり、私たちの権利を維持するために法的行動を取ったりする可能性があります。私たちの役員、高級管理者、株主、知的財産権、雇用事項、および私たちの製品の安全性または有効性に関するクレームを含むかもしれません。これらのクレームのいずれも、私たちをコストの高い訴訟に直面させる可能性があります。私たちは通常、多くの異なるタイプの債務をカバーするのに十分な保険があると考えていますが、私たちの保険会社は保証を拒否するかもしれません。有効なクレームを支払うための十分な資本金がないかもしれません。あるいは私たちの保険限度額は、いかなる損害賠償や和解を完全に満たすのに十分ではないかもしれません。このような状況が発生した場合、どのような報酬の支払いも、私たちの総合的な業務、キャッシュフロー、および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、このようなクレームは、成功するかどうかにかかわらず、私たちの名声と業務を損なう可能性がある。
第1 A項。リスク要因
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの普通株式への投資を決定する前に、以下の重大なリスクと、当社の財務諸表とその付記を含む本四半期報告書の他のすべての情報をよく考慮しなければなりません。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在あまり重要ではないと思う追加のリスクと不確実性もまた私たちの業務運営を損なう可能性があります。次のいずれかのリスクが実際に発生すれば、我々の経営業績、財務状況、流動性は実質的な悪影響を受ける可能性がある。したがって、私たちの普通株の取引価格は下がるかもしれません。あなたは投資の一部または全部を失うかもしれません。わが社の業務、財務状況および経営結果は、現在知られているか未知であっても、以下に説明する要因を含むが、これらに限定されないが、いずれか1つまたは複数の要因は、過去または予想される未来、財務状況および経営結果とは大きく異なる可能性がある多くの要因の影響を受ける可能性がある。これらの要因のいずれも、すべてまたは一部は、我々の業務、見通し、財務状況、経営業績、および株価に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。
以下の要素及びその他の要素が私たちの財務状況と経営業績に影響する要素のため、過去の財務業績は未来の業績の信頼できる指標と見なすべきではなく、投資家は歴史傾向を利用して未来の業績或いは傾向を予測すべきではない。
以下の当社の業務に関連するリスク要因の説明は、先に年報第I部第1 A項に開示された自社業務に関連するリスク要因の任意の重大な変化の説明を含み、その説明の代わりに説明する。
リスク要因の概要
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私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク
私たちは運営赤字の歴史があり、予測可能な未来に損失を被っていくと予想される。
私たちは運営赤字の歴史があるバイオ製薬会社で、予想される未来には運営赤字が続くと予想されています。バイオ製薬製品開発は投機性の強い仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちは臨床研究、製造プロセスの開発、臨床研究のための候補製品の生産、およびこれらの業務のための販売、一般、行政支援を含む、ほとんどの財務資源を投入して、私たちの製品と候補製品を決定、獲得し、開発した。私たちの未来の純損失額は、非再現性事件、私たちの商業化努力の成功度、そして私たちの未来の支出の比率に部分的に依存するだろう。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています
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我々が発生した純損失は四半期ごとに毎年大きく変動する可能性があるため，我々の運営結果を経時的に比較することは将来の業績の良い指示ではない可能性がある。
製品販売から収入を作る上での私たちの経験は限られています。
私たちが製品販売から相当な収入を得る能力は、私たち単独または戦略協力パートナーと私たちの製品を商業化することに成功し、私たちの候補製品の開発を完了し、商業化に必要な規制とマーケティング承認を得る能力に依存します。私たちが製品販売(指定された患者の販売を含む)から相当な将来の収入を得ることができるかどうかは、多くの分野での成功に大きくかかっているが、これらに限定されない
もし私たちが解決できる稀な疾患患者の数が私たちが推定したほど多くなければ、規制部門が承認した適応は私たちが予想していたより狭い、あるいは競争、医師の選択、治療ガイドライン、あるいは任意の他の理由で合理的に治療を受ける人たちを縮小した場合、規制部門の承認を得ても、私たちの製品販売から大量の収入を得ることができないかもしれない。
私たちは私たちの活動を支援するためにもっと多くの資金を集める必要があるかもしれない。このような追加融資は受け入れ可能な条件で提供されない可能性があり、もしあれば。必要な時に必要な資金を得ることができなければ、私たちの製品開発努力や他の活動を延期、制限、中止させることができないかもしれません。
2024年6月30日まで、私たちの利用可能な現金、現金等価物、販売可能な債務証券は87450ドルです。私たちは私たちの製品を商業化し続け、私たちのすべての候補製品を開発し、規制部門の承認を得て商業化するために追加の資金が必要かもしれない。また、私たちの現在知られていない多くの要素のため、私たちの運営計画は変化する可能性があり、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。私たちの未来の支出需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
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どんな追加的な資金調達努力も、私たちの経営陣の日常活動への関心を移す可能性があり、これは私たちの候補製品の開発や私たちの製品を商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。また、将来の融資が受け入れられる十分な額や条件で得られる保証はなく、特に全体的な経済減速と潜在的な衰退環境を含む現在のマクロ経済状況を考慮する。任意の融資条項は、私たちの株主の持株または権利に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが追加証券(株式または債務を問わず)、またはそのような証券を発行する可能性は、私たちの株式の市場価格の下落を招く可能性がある。追加的な株式または転換可能な証券の売却は私たちのすべての株主を希釈するだろう。もし私たちが債務を発生させると、固定支払い義務の増加を招く可能性があり、私たちは私たちが追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を獲得、販売する能力の制限、そして私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限のようないくつかの限定的な条約に同意する必要があるかもしれない。私たちは過去に、Royalty PharmaおよびOMERSと同様の取引を販売することによって、将来的に特許使用料の支払いを求め、将来的に、または第1三共株式会社または第一三共との取引など、パートナー関係、戦略同盟および許可または他の手配によって、いくつかの技術または製品候補、将来の収入フロー、研究計画および他の候補製品に対する権利の放棄、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求される可能性があり、これらはいずれも、私たちの業務、運営結果、および将来の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちが現在または未来の運営計画が十分な資金を持っていると思っていても、市場状況が有利であれば、あるいは特定の戦略的考慮があれば、追加の資本を求めることができるかもしれない。
また、市場状況のため、既存の現金、現金等価物、および投資の一部を得ることができない可能性がある。もし銀行や金融機関が将来破産手続きや破産に入った場合、2023年3月にシリコンバレー銀行で発生した場合のように、あるいは銀行システムや金融市場に影響を与える金融状況に対応するためではないかと心配されている人がいれば、既存の現金、現金等価物、投資を得る能力が脅かされる可能性があり、私たちの投資の価値は深刻に損なわれる可能性がある。
もし私たちが既存の現金、現金等価物および投資を得ることができない場合、および/またはタイムリーに資金を得ることができない場合、または資金を得ることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究開発計画や製品および任意の承認された候補製品の商業化を大幅に削減、延期、または停止することを要求されるかもしれないし、必要に応じて私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができなくなり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな影響を与える可能性がある。
我々の候補製品の発見と開発に関するリスク
臨床薬物開発は長い、複雑かつ高価な過程に関連し、結果は不確定であり、実質的な遅延が出現する可能性があり、早期研究の結果は未来の研究結果を予測できないかもしれない。
規制部門の許可を得て私たちの候補製品を販売する前に、私たちは広範な臨床研究を行い、候補製品の人体上の安全性と有効性を証明しなければならない。臨床テストは高価で、複雑で、時間がかかり、しかも結果は確定しない。もしあれば、どんな臨床研究も計画通りに行われるか、あるいは予定通りに完成することは保証できません。われわれは臨床現場調査員や臨床スタッフを募集して研究を行う際にも困難に直面しており，このような困難に直面し続けている可能性がある。さらに、1つまたは複数の臨床研究はテストのどの段階でも失敗する可能性があり、私たちの将来の臨床研究は成功しないかもしれない。早期臨床研究において有望な結果を示す候補製品は依然として重大な挫折を受ける可能性があり、あるいはその後の臨床研究で失敗する可能性がある。これまで臨床研究で生じてきた安全性や有効性の結果は，今後の臨床研究で類似した結果を示すことは確保されていない。また，我々はすでに報告し，われわれの臨床試験の予備的または中期的なデータを報告し続ける予定である。著者らの臨床試験の初歩的或いは中期データは患者登録の継続及び/或いはそれ以上の患者データの出現に伴い実質的に変化する可能性がある。これらのデータは、臨床的利益の初歩的な証拠を示す可能性があるが、患者の持続的な評価およびより多くの患者データの獲得に伴い、任意の治療効果が患者に対して持続的ではなく、および/または時間の経過とともに減少または完全に停止するリスクが存在する。したがって、最終データを得る前に、予備データまたは中間データを慎重に考慮すべきである。研究者が後援した研究や同情使用研究の結果は，会社が後援した研究で確認されないか，あるいは我々のプロジェクトの将来性に負の影響を与える可能性がある.また、私たちが治療を求める稀な疾患の性質を考慮して、私たちはよく新しい定義の終点を設計して、私たちの研究でテストを行い、これは研究結果を解釈する時の主観を招く可能性があり、そして監督機関が私たちの終点の有効性あるいは臨床データの解読に同意しないことを招き、それによって承認を延期または拒否する可能性がある。私たちが研究している患者の病状を考えると
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その稀な疾患の性質のため、私たちはまたオープンラベルに基づいていくつかの研究を行うことが要求されている。過去にもあり，将来的には研究期間中の複数の時点で一時的な臨床データを審査することを選択する可能性もあり，研究結果に偏りをもたらし，承認拒否につながる可能性がある。
生物製薬業界では、薬物と生物製品の臨床研究による失敗率は非常に高く、非臨床研究と初歩的な臨床研究を通過したにもかかわらず、臨床研究後期段階の候補製品は期待した安全性と有効性を示すことができないかもしれない。早期の研究で人を奮い立たせる結果を得たが、治療効果或いは不良安全性が乏しいため、生物製薬業界のいくつかの会社は高級臨床研究において重大な挫折を受けた。
成功または臨床開発の即時完了を妨げる可能性がある場合には、これらに限定されるものではない
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非臨床と臨床開発に成功できない場合は、私たちの追加コスト、あるいは私たちの創造能力に負の影響を与える可能性がある。さらに、もし私たちが私たちの候補製品を製造または配合変更した場合、私たちの修正された候補製品を早期バージョンに関連付けるために、追加の毒理学、比較可能性、または他の研究を行う必要があるかもしれない。臨床研究遅延はまた、私たちの製品が商業的に排他的な任意の期限を短縮する可能性があり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にする可能性があり、これは私たちの排他的な孤児を獲得し、私たちの候補製品を商業化することに成功する能力に負の影響を与え、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。
もし私たちが発表し、予想された時間枠内で私たちの期待した開発目標を達成しなければ、私たちの製品の商業化は遅れる可能性があり、私たちの経営陣の信頼性は不利な影響を受ける可能性があり、したがって、私たちの株価は下落する可能性がある。
計画の目的で，様々な科学，臨床，法規，その他の製品開発目標の達成時期を見積もり，マイルストーンと呼ぶことがある。これらのマイルストーンは、科学研究および臨床試験の開始または完了、患者投与の時間、臨床試験データの時間、タイプまたは解像度、規制文書の提出または受け入れ、およびそのような規制文書の可能な承認を含むことができる。私たちはその中のいくつかのマイルストーンの予想時間を定期的に発表する。このようなすべてのマイルストーンは様々な仮定に基づいているが、これらのマイルストーンの実際の時間は私たちの推定とは大きく異なるかもしれない。もし私たちがこれらの公開発表のマイルストーンに達していなければ、私たちの製品の商業化は遅れる可能性があり、私たちの経営陣の信用は不利な影響を受ける可能性があるので、私たちの株価は下落する可能性があります。
我々の候補製品が研究している疾患を有する患者数が限られていることや，他の予見不可能なイベントを含む様々な要因により，我々の臨床研究に参加する患者を識別·募集することは困難であることが分かるかもしれない。患者募集の困難は我々の候補製品の臨床研究を延期または阻止する可能性がある。
患者を確定し、それを著者らの候補製品の臨床研究に参与させることは著者らの成功に非常に重要である。著者らの臨床研究の時間はある程度著者らが患者を募集して著者らの候補製品のテストに参加する速度に依存し、もし著者らが登録時に困難に直面すれば、著者らは臨床研究の遅延に遭遇する可能性がある。
私たちは現在の候補製品のすべての状況を評価することを計画しているが、珍しい遺伝病だ。そのため，臨床研究に利用できる患者池は限られている。例えば、全世界で約6000人の患者がGSDIaを患っていると推定され、DTX 401は研究中であり、もし彼らがAAVウイルスベクターに対して免疫力を持っていれば、これらの患者はすべて治療できないかもしれない。
これらの疾患のまれさに加えて、我々の臨床研究の資格基準は、患者に測定可能な特定の特徴を有すること、または彼らの疾患が十分に深刻であるか、またはそれらを研究に組み込むことができないことを保証するために、利用可能な研究参加者のプールをさらに制限するであろう。患者を探し、診断する過程は高価で時間がかかり、特に私たちが研究している稀な疾患は通常過小評価されているからである。著者らはまた、潜在患者の人口統計基準、研究された製品候補の感知リスクとメリット、潜在患者の臨床研究場所の隣接と可用性、および医師の患者紹介方法のため、十分な数の適切な患者を識別、募集し、募集することができない可能性がある。競合療法や臨床研究の有用性や有効性も登録に悪影響を及ぼす可能性がある。患者が何らかの理由で(薬物に関連する副作用のような)私たちの研究に参加したくない場合、私たちは患者を募集し、研究を行い、規制機関の許可を得た潜在的な製品のスケジュールと成功が延期または損害される可能性があり、私たちの候補製品の商業的な見通しが損なわれる可能性があり、これらの候補製品の中から製品販売を創出する能力は延期または阻止される可能性がある。私たちの臨床研究の完成を遅延することは私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。
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FDAと外国機関のような規制承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できない。たとえ私たちが臨床前と臨床研究で積極的な結果を得ても、もし私たちが最終的に監督部門の候補製品に対する承認を得ることができなければ、私たちの業務も深刻な損害を受けるだろう。
私たちの将来の成功は、私たちの製品を商業化し、開発し、監督部門の承認を得て、1つ以上の候補製品を商業化することに成功する能力にかかっている。FDAや同様の外国規制機関の規制承認を得るまで、私たちは私たちの候補製品をマーケティングしたり普及させたりすることは許されません。私たちが開発した3つの製品は規制部門の承認のみを得ており、私たちの既存の候補製品や将来開発を求める可能性のあるどの製品も規制部門の承認を得られないかもしれません。そのほか、監督管理機関の臨床試験要求及びこれらの監督管理機関が候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は候補製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なるため、著者らの遺伝子治療候補製品などの新製品候補製品の監督管理審査過程は他の候補製品よりも高価で、更に長い時間がかかる可能性があり、それによって製品審査がもっと少ない可能性がある。これまで、米国やヨーロッパで遺伝子治療製品が規制部門の承認を得たことは少ない。遺伝子治療製品開発に対する監督枠組みと監督はすでに変化し、未来に変化し続ける可能性がある。FDA内部では、生物製品の評価と研究センター(CBER)が遺伝子治療製品の監督管理を担当している。CBER内部では，遺伝子治療と関連製品の審査が細胞，組織と遺伝子治療オフィスに統合され，FDAは細胞，組織と遺伝子治療諮問委員会を設立し，その審査についてCBERにアドバイスを提供している。CBERは米国国立衛生研究院(NIH)と密接に協力している。FDAとNIHは遺伝子治療案の開発と提出に関するガイドラインを発表している。例えば，2020年1月，FDAは最終指導意見を発表し，遺伝子療法の開発，審査，承認の枠組みを述べた。最後の指導意見は，まれな疾患を含む特定疾患別の治療のための遺伝子療法の開発，遺伝子療法に関する製造や長期後続問題などに触れた。同時に、FDAはガイドラインを発表し、FDAが孤児の薬物排他性を評価するために2つの遺伝子治療製品が同じかどうかを決定するための方法を記述した。ヨーロッパ薬品管理局(EMA)内で、特殊な規則は遺伝子治療と関連製品に適用され、高級治療薬物製品(ATMP)と考えられているからである。ATMP法規により，高度治療委員会(CAT)はヒト用薬品委員会(CHMP)とともにATMPの評価を担当している。CHMPとCATはATMPに関するガイドラインの提供も担当しています。これらのガイドラインは、ATMPの特徴を決定するために必要な臨床前研究を含む、EMAが考慮するATMPの開発および評価に関連する要因について追加的な指導を提供する。MAAに提出すべき製造と制御情報；および患者を監視し、ATMPの長期治療効果と潜在的副作用を評価するために必要な承認後の措置。このようなガイドラインには法的拘束力がないにもかかわらず，これらのガイドラインを遵守することは候補製品の承認を得て保持するために必要であることが多い。強制的リスク管理計画またはRMPに加えて、ATMPのマーケティング許可保持者は、含まれ得る細胞または組織と接触する可能性のあるすべての物質を含むすべての個々の製品およびその開始および原材料を保証するために、調達、製造、包装、貯蔵、輸送、および使用する関連医療機関に調達、製造、包装、貯蔵、輸送および送達することができるシステムを確立し、維持しなければならない。
アメリカと他の管轄区域の監督管理許可を得るために、私たちは安全性、有効性、化学、製造と制御、臨床研究(良好な臨床実践を含む)、商業販売、定価と私たちの候補製品の流通に関する多くのと異なる要求を遵守しなければならない。たとえ私たちが一つの管轄区域で承認を得ることに成功したとしても、私たちは私たちが他のどんな管轄区でも承認されることを確実にすることはできない。さらに、候補製品の臨床開発過程において、承認政策、法規、規制機関の研究設計および/または終点に対する立場、または承認を得るために必要な臨床データのタイプおよび数が変化する可能性があり、これは、承認の遅延または承認申請の不承認の決定をもたらす可能性がある。承認過程で規制機関とのコミュニケーションも予測できない；承認過程の早期に良好なコミュニケーションを行うことは承認を確保することはできないが、早期に行われた不利なコミュニケーションは承認を拒否する保証はない。私たちの候補製品の申請は規制部門の承認を得られないかもしれないし、多くの理由で規制部門の承認を遅らせる可能性がありますが、以下の理由に限定されません
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さらに、私たちが評価している疾患状態は、通常、承認および/または検証されていない結果測定のための明確な規制経路を有していない。この場合、規制当局と密接に協力して承認経路を定義し、結果測定基準を開発計画の一部としなければならない可能性がある。また，我々が対象としている多くの疾患状態は本質的に高度な異質性であり，潜在的療法の治療的利益を決定する能力に影響する可能性がある。
この長く不確実な承認過程、および臨床および非臨床研究の予測不可能性は、規制部門の任意の候補製品の上場承認を得ることができない、あるいは規制部門の承認を遅らせることができない可能性がある。
私たちの候補製品については、承認されれば、迅速なチャネル、突破療法、優先審査または再生医学高度療法(RMAT)、FDAの指定、またはEMAの優先薬物計画(Prime)へのアクセスは、より速い開発または規制審査または承認過程をもたらすことができず、私たちの候補製品が発売承認される可能性も増加しないかもしれない。
“プロジェクト1.企業-政府規制”または私たちの年間報告書に記載されているように、臨床試験結果がサポートされている場合、私たちは、私たちの候補製品のための迅速なチャネル、突破的な治療指定、RMAT指定、主要なプランアクセス、または優先審査指定を求める。快速チャネル製品、突破療法、RMAT、Prime或いは優先審査製品に指定されている製品は関連する監督管理機関が自ら決定する。したがって，我々の候補製品の1つが高速チャネル製品，ブレークスルー，RMAT，Primeまたは優先審査製品として指定された基準に適合していると考えても，この機関は同意しない可能性があり，このような指定を行わないことにした。従来の規制手続きに従って承認を考慮した薬物と比較して、候補製品のこのような指定を受けても、より速い開発過程、審査または承認を招くことはなく、最終的に規制当局の承認を得ることも保証されない。また，迅速チャネル製品や画期的な療法については，FDAは今後，これらの製品が高速チャネル製品，RMATまたは画期的療法の資格条件を満たしていないこと，あるいは製品を優先的に審査することに対して，FDAの審査や承認の時間を短縮しないことを決定する可能性がある。また，EMAのPrime指定については，Prime資格は製品承認の基準を変更することはなく，このような指定や資格が迅速な審査や承認につながることも保証されない.
FDA稀な小児科疾患優先審査証明書計画またはPRV証明書計画は、優先審査証明書またはPRVを特定の標準に適合する稀な小児科製品応用のスポンサーに付与する。この計画によれば、まれな小児科疾患製品の承認(適用される法規によって決定される)を取得した会社は、異なる製品の後続のマーケティング申請の優先審査を得るためにPRVを償還する資格がある可能性がある。PRVは同社が第三者に販売することもできる。我々は、2018年にPRVクーポン計画に従ってMepseviiおよびCrysvitaの承認に関するPRVを受け取り、その後、この2つのPRVをPRV 1台あたりの平均金額1.053億ドルで第三者に販売した。現在のPRVクーポン券は、FDAが2024年9月30日までにFDAが候補製品のまれな小児科疾患の指定を受けた場合にのみ、PRV製品申請を付与することができるように日没する予定であり、FDAは2026年9月30日以降にPRVの付与を停止する。現在のPRVクーポン計画の延長は国会の承認が待たれており、この計画が延長されるかどうかは定かではない。もし私たちの合格候補製品が現在の承認締め切り後にFDA承認を得た場合、私たちは私たちの候補製品のために追加のPRVを得る資格がないので、私たちはこれらのPRVを私たちの別の計画の優先審査や販売に使用することができなくなり、このような販売はかなりの収益をもたらす可能性があります。
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私たちの候補製品は、不良な副作用を引き起こす可能性があり、またはその規制承認を遅延または阻止し、承認ラベルの商業イメージを制限するか、または上場承認後の重大な負の結果をもたらす可能性がある(ある場合)特性を有する可能性がある。
私たちの候補製品によって引き起こされる副作用は、私たちまたは規制機関の臨床研究の中断、延期または停止、またはさらなる開発をもたらす可能性があり、より厳しいラベル、FDA、または他の同様の外国機関の規制承認遅延または拒否、またはリスク評価および緩和戦略(REMS)計画をもたらす可能性があり、患者、制限配布、医療提供者のコミュニケーション計画、および/または安全使用を確保するための他の要素に配布するために、そのような副作用のリスクを概説する薬物ガイドラインが含まれている可能性がある。私たちの候補製品は開発中で、安全状況はまだ確立されていない。さらに、第1段階および/または第2段階臨床試験の目標の1つは、研究参加者に安全に提供できる最高用量の治療を決定することであるため、いくつかの研究では、投与レジメンの変更により、重篤な副作用を含む副作用が発生しており、将来の研究で発生する可能性がある。我々の研究者または研究者が後援した試験結果は、これらまたは他の副作用の重症度および流行度を明らかにする可能性があり、これは受け入れられない。この場合、私たちの研究は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、任意のまたはすべての目標適応のさらなる開発を停止するように命令するか、または私たちの候補製品の承認を拒否または撤回することができる。
さらに、私たちは以前または将来、私たちの候補製品に対して規制承認を行ったにもかかわらず、もし私たちまたは他の人が後にこのような製品による不良副作用を発見すれば、多くの潜在的な重大な負の結果を招く可能性があるが、これらに限定されない
これらの事件のいずれも、承認されれば、特定の候補製品に対する市場受容度を達成または維持することを阻止することができる。
遺伝子治療候補製品に関連する臨床試験中の深刻な不良事件は著者らの候補製品に対する公衆の安全性に対する見方を損なう可能性があり、政府の監督管理を増加させ、そして候補製品の監督管理の許可或いは業務を展開する能力に不利な影響を与える。
遺伝子治療はまだ新しい技術である。公衆の認知は遺伝子療法が安全でないという説の影響を受ける可能性があり，遺伝子療法は公衆や医学界の受け入れを得られない可能性がある。例えば、AAV 8ベクター(我々の遺伝子治療候補製品で使用されている用量よりもはるかに高い用量にもかかわらず)および他のベクターを使用するいくつかの遺伝子治療試験は、白血病および死亡例を含むいくつかのよく知られている有害事象をもたらす。癌や死亡のリスクは依然として遺伝子治療の問題であり，我々の計画や将来のどの臨床研究においてもこのようなことは起こらないことを保証することはできない。また，遺伝物質や遺伝物質を携帯するための製品の他の成分の持続的生物活性により，遺伝子治療製品に接触した後に不良事象を遅延させる潜在的リスクがある。我々の臨床試験または他の遺伝子治療製品、特にAAV遺伝子治療製品の臨床試験において発生する深刻な有害事象、例えば、私たちの候補製品と同じカプシド血清型の候補遺伝子、または競争相手の製品を使用する際に発生する深刻な有害事象に基づいて、最終的に関連候補製品に起因することができなくても、それによって生じる宣伝は、政府の規制を増加させる可能性があり、私たちの候補遺伝子治療製品に対する国民の見方が不利であり、私たちの候補遺伝子治療製品をテストまたは承認する上で規制遅延が生じる可能性があり、承認された候補遺伝子治療製品に対するラベル要求がより厳しく、任意の候補遺伝子治療製品に対する需要が減少する可能性がある。
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遺伝子治療および候補mRNA、DNAおよびsiRNA製品は、新規、複雑、高価で製造が困難である。私たちは製造問題に直面し、これらのプログラムの開発と商業化の遅延、あるいは他の方法で私たちの業務を損なう可能性があります。
我々の遺伝子治療、メッセンジャーリボ核酸、DNAおよびsiRNA候補製品を生産するための製造プロセスは斬新で複雑であり、まだ商業的に検証されていない。いくつかの要素は生産中断を招く可能性があり、設備故障、内部情報技術システム故障、監督管理検査、施設汚染、原材料不足或いは汚染、自然災害、地政学的不安定、公共事業サービス中断、人為的エラー或いはサプライヤー運営中断を含む。また、cGMP遺伝子治療、mRNA、DNAとsiRNA製造は新興業界であることから、少数のCMOは著者らの候補遺伝子治療製品を製造するために必要な経験を持っており、これらのCMOとの関係を見つけたり維持したり、専門家を招いて内部製造を行うことは困難である可能性があるため、私たちの生産能力は制限される可能性がある。
私たちの遺伝子治療、mRNA、DNA、およびsiRNA製品候補は、ほとんどの小分子薬物に必要な処理工程よりも複雑な工程を必要とする。さらに、小分子とは異なり、遺伝子治療、メッセンジャーリボ核酸、DNAおよびsiRNAのような生物候補製品の物理的および化学的性質は、通常完全には表現できない。したがって、候補完成品の分析は、候補製品がバッチ間で一致することを保証するのに十分ではないか、または予期される方法で実行されるであろう。したがって、我々は、プロセスが繰り返し実行可能であることを保証し、プロセスに従って候補製品を厳密かつ一致的に生産するために、複数のステップを用いて製造プロセスを制御する。製造過程の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、製品欠陥或いは製造失敗を招く可能性があり、それによって大量故障、法規要求に符合しない、製品リコール、製品責任クレーム或いは在庫不足を招く。私たちは問題に直面する可能性があり、十分な数量と品質の臨床レベルの材料を得ることができず、FDA、EMA或いは他の適用される標準或いは規範を満たし、一致と受け入れ可能な生産生産量とコストを持っている。
さらに、FDA、EMA、および他の外国規制機関は、任意のロットの承認された製品のサンプルをいつでも提出し、適用試験結果を示すプロトコルを要求することができるかもしれない。場合によっては、FDA、EMA、または他の外国規制機関は、機関が発行を許可するまで大量の製品を配布しないように要求するかもしれません。製造過程中の微小な偏差は、品質属性や安定性に影響を与える偏差を含み、製品に許容できない変化を招き、大量故障や製品リコールを招く可能性がある。大量失敗や製品リコールは製品の発表や臨床試験を延期する可能性があり、これは高い代価を払わせるかもしれません。そうでなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なうことになります。
私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちの製品は監督部門の審査を受けている。
私たちの製品と未来に承認された任意の候補製品は、生産、ラベル、包装、貯蔵、流通、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、発売後の研究、および安全性、有効性およびその他の発売後情報を提出することを含む持続的な法規要件を遵守しなければならない。
製造業者およびメーカーの工場は、品質管理および製造手順が良好な製造規範またはGMP法規に適合することを確保することを含む、広範なFDAおよび同様の外国規制機関の要求を遵守しなければならない。したがって、私たちと私たちの契約製造業者は、GMPの遵守状況と、任意のNDA、BLA、MAA、または他の同様の申請が別の管轄区域で承認された約束の遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受けなければならない。契約メーカーの日常運営には参加していませんが、最終的には私たちの製品がGMP規定に従って生産されることを確保する責任があります。規制機関は、我々の製品、候補製品、または関連品質システムの準備に関連する製造施設が、進行中の活動に適用される法規に適合しているかどうかを随時審査または検査することができる。私たちの製品および候補製品を製造するためのプロセスの複雑さのために、私たちまたは私たちの任意の協力者または契約製造業者は、経済的に効率的な方法でGMP法規を遵守できない可能性があり、連邦、国家、または国際規制検査を最初にまたは継続することができない可能性がある。KKCやRegeneronのような私たちの協力者、または私たちの任意の第三者製造業者が規制適合性を維持できない場合、FDAまたは他の適用可能な規制機関は、警告または無タイトル手紙、罰金、意外なコンプライアンス費用、臨床研究または商業販売の一時的または永久的な一時的な一時的な停止、または製品の一時的または永久的な閉鎖、または製品の承認撤回、法執行行動、および刑事または民事起訴を含む規制制裁を実施することができる。承認された製造業者の供給が規制コンプライアンスを維持できなかったために中断された場合、別のメーカーは、NDAまたはBLA補充またはMAA変更または同等の外国規制申請によって資格を得る必要があり、製品供給遅延を招く可能性がある。商業生産が新しい製造業者、材料、試験方法または基準に依存する場合、規制機関はまた追加の研究を要求する可能性がある。製造業者、材料、試験方法、または基準の交換は、巨額のコストを伴う可能性があり、私たちに必要な臨床およびビジネススケジュールの遅延をもたらす可能性があります。私たちは他の人たちと
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私たちの仕事は製造、生産、品質管理を含むすべての規制コンプライアンス分野で時間、お金、エネルギーをかけ続ける必要がある。
私たちの候補製品のために得られた任意の規制承認は、その製品が発売される可能性のある承認指示用途の制限または他の承認条件によって制限される可能性があり、または第4段階の臨床研究、および候補製品の安全性および有効性を監視するモニタリングを含む可能性の高い上場後テスト要件を含む可能性がある。我々も市販後の臨床研究を要求され、一般的あるいは特定の患者亜群における我々の製品の安全性と有効性を検証することができる。最初の上場承認が承認の加速または条件付きマーケティング許可経路によって得られた場合、私たちは私たちの製品の臨床効果を確認するために、成功した発売後の臨床研究を行うことを要求されるだろう。成功しなかった上場後の研究やこのような研究が完成できなかったことは、上場承認の撤回につながる可能性がある。私たちはFDAと似たような外国の規制機関に特定の不良事件と製造問題を報告することを要求されるだろう。承認されたNDA、BLA、MAA、または他の同様の出願の保持者は、新しいまたは追加の出願を提出し、承認された製品、製品ラベル、または製造プロセスのいくつかの変更の承認を得なければならない。
もし私たちが適用された規制要件を遵守できなかった場合、あるいは製品に安全や効果の問題がある場合、規制機関や法執行機関は他の措置をとる可能性がある
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。現行の法規の要求を守らないいかなる行為も、私たちの製品の商業化と創造能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。規制制裁を実施したり、規制承認を撤回したりすれば、わが社の価値と私たちの経営業績は悪影響を受けるだろう。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負うことになり、私たちが承認した製品や候補製品の商業化を制限する可能性があります。
我々は，人体臨床試験で承認された製品や候補製品を試験することに関する固有製品責任リスクと，現在および将来の製品の商業化に関するリスクに直面している。もし私たちが自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちの任意の承認された製品や候補製品がダメージを与えたと主張すれば、私たちは重大な責任を招くかもしれない。私たちの製品責任保険は私たちが現在あるいは計画している臨床計画によって十分であることは保証できません。この保険は合計1，500万の保険金額を提供します。私たちは責任による損失から私たちを守るために、合理的な費用あるいは十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれません。あるいは損失は私たちが加入した保険金額を超える可能性があります。私たちに提出された製品責任クレームや一連のクレームは私たちの株価を下落させる可能性があり、私たちの保険範囲を超えていると判断すれば、私たちの運営と業務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。また、是非曲直や最終結果にかかわらず、製品責任クレームは、私たちの商業的名声の損傷、臨床研究参加者の脱退、関連訴訟によるコスト、管理層の私たちの主要業務に対する注意力の分散、監督管理機関の調査、患者や他のクレーム者が巨額のお金の奨励を得ること、私たちの候補製品を商業化することができず、商業販売への使用が許可された場合、私たちの候補製品に対する需要は減少する可能性がある。
有効なバイオマーカーを識別、探し、開発できない場合、あるいは私たちの協力者が候補製品の開発と商業化に診断を伴うことに成功しなかったり、その過程で大きな遅延があったりすれば、私たちの候補製品のすべての商業的潜在力を実現できないかもしれない。
私たちは、私たちのいくつかの候補製品のために適切な患者を決定し、治療反応を監視するためのセットの診断テストを開発している。場合によっては、いくつかの候補製品を商業化するために、セット診断として診断テストを開発し、規制承認を得る必要があるかもしれない。私たちは現在、バイオマーカーを使用して、私たちのいくつかの候補製品のために適切な患者を識別し続ける予定である。私たちは未来に予測性バイオマーカーを開発する必要があるかもしれない。私たちは現在または未来の潜在的バイオマーカーが実際に予測可能で信頼できるという保証はない
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FDAや他の規制機関によって有効性の測定基準として評価されたり受け入れられたりする。また、著者らの成功はセット診断技術の開発と商業化にある程度依存する可能性がある。FDAは，我々の遺伝子治療製品候補製品を承認する条件として，規制機関にセットされた診断試験の開発と承認を要求する予定である。これまで，業界全体でこれらのタイプの開発や商業化に伴う診断の成功は限られていた。セット診断の開発と製造は複雑であり、必要な専門知識と能力を持つメーカーは限られている。セット診断プログラムの開発に成功しても、候補製品と一緒に使用するために、コスト、ロット、スケジュールで診断プログラムを生産することができない可能性があります。成功するために、私たちはいくつかの科学、技術、そして後方勤務の挑戦を解決しなければならない。我々は現在，第三者と連携して診断プログラムを開発しているが，診断プログラムの開発や商業化にはほとんど経験がなく，最終的には市場で承認された任意の候補製品とペアリングするために適切な診断プログラムの開発や商業化に成功しない可能性がある.我々は第三者に依存して我々の生物分析分析，セット診断とキー試薬の生産を自動化，定性化と検証した。
セット診断は医療機器としてFDAや米国以外の同様の規制機関の規制を受けており，商業化前に規制部門の承認や承認が必要である。米国では、診断に伴う診断は、FDAの510(K)上場前通知または発売前承認またはPMAプロセスによって承認または承認される。開発中の市場承認政策の変更、追加法規または法規の変更、または各提出された510(K)販売前通知、PMAまたは米国以外の司法管轄区の同等の申請タイプの規制審査の変更は、申請の承認、承認または拒否の遅延を招く可能性がある。我々の開発と商業化診断における限られた経験から，一部または全部を第三者に依存したセット診断設計と商業化を行う予定である。著者らと著者らの協力者は、選択性/特異性、分析検証、再現性或いは臨床検証に関連する問題を含む、セット診断の承認或いは許可を開発と獲得する上で困難に直面する可能性がある。私たちまたは私たちの協力者は、規制機関のセット診断の承認を開発または獲得する上で、いかなる遅延や失敗も、私たちの候補製品の承認を延期または阻止する可能性があります。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
私たちは第三者に依存して私たちの非臨床と臨床研究を行い、他の任務を実行してくれます。もしこれらの第三者がその契約責任を成功的に履行できず、予想された期限までに規制要求を達成したり、遵守したりすることができなければ、私たちは品質不良と名声被害のリスクに直面する可能性があり、私たちは規制部門の候補製品の承認を得られないか、商業化できない可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある。
我々はCRO，協力パートナー，独立した調査者を含む第三者に依存し続け，我々が行っている非臨床·臨床プロジェクトのデータを分析，収集，監視，管理することを計画してきた。私たちは第三者に依存して私たちの非臨床と臨床研究を実行し、完成したコストと努力の見積もりに依存して、私たちは彼らの活動のいくつかの側面だけを制御します。我々と我々のCROおよび他のサプライヤーおよびパートナーは、GMP、GCP、GLPを遵守しなければならない。これらは、FDA、欧州経済圏加盟国の主管当局、および同様の外国規制機関が、私たちが開発しているすべての製品に対して実行されている法規およびガイドラインである。規制機関は、研究スポンサー、主要調査者、研究場所、その他の請負業者を定期的に検査することで、これらの規定を実行する。私たちまたは私たちの任意のCROまたは他のサプライヤーおよびパートナーが、臨床研究を行う場所を含めて、適用された法規を遵守できなかった場合、私たちの非臨床および臨床研究で生成されたデータは信頼できないと考えられる可能性があり、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関は、承認を拒否する可能性があり、および/または、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の非臨床および臨床研究を行うことを要求する可能性があり、これは承認プロセスを延期するであろう。特定の規制機関の検査後、この規制機関は、私たちの任意の臨床研究がGCP規定に適合しているか、あるいは非臨床研究がGLP規定に適合していることを確認することは保証できない。また，われわれの臨床研究はGMP法規下で生産された製品を用いて行わなければならない。もし規制機関が私たちがGLP、GMP、またはGCP法規を遵守できないと判断した場合、彼らは私たちの候補製品の承認を拒否する可能性があり、および/または臨床研究または非臨床研究を繰り返すことを要求する可能性があり、これは規制承認過程を延期するだろう。
私たちのCROと他のサプライヤーやパートナーは私たちの従業員ではなく、私たちが行っている非臨床·臨床プロジェクトに十分な時間と資源を投入しているかどうかを制御することができません。私たちがこのような第三者との合意に基づいて、限られた救済措置を得ることができます。もし私たちのサプライヤーとパートナーがその契約の義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予想された最終期限内に完了できなかった場合、もし彼らが交換する必要がある場合、または彼らが得たデータの品質や正確性が私たちの方案、法規の要求、または他の理由に従わなかった場合、私たちの臨床研究は延長、遅延、または終了される可能性があり、私たちは規制部門の私たちの候補製品の承認または商業化に成功することができないかもしれない。CROおよび他のサプライヤーおよびパートナーによる費用も、作業範囲の変化または他の理由で予想を上回っている。したがって、私たちの候補製品の商業見通しが損なわれる可能性があり、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
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もし私たちがこれらの第三者との任意の関係が終わったら、私たちは他のサプライヤーと手配したり、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。より多くのサプライヤーを交換または増加させることは、追加コストに関連し、管理時間と重点を必要とする。しかも、新しい供給者たちが仕事を始める時、自然な過渡期もある。したがって，遅延が生じる可能性があり，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。私たちはサプライヤーやパートナーとの関係を管理するために努力しているが、将来的に類似した挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および業務の将来性に実質的な悪影響を与えないことを保証することはできない。
私たちはまた、患者の診断と患者の識別を支援し、私たちの財務および法律部門を支援し、私たちの業務に他の資源を提供することを含む第三者に依存しています。これらの第三者を使用することは、品質不良、予想締め切りを逃し、適用法律を遵守しないリスクに直面する可能性があり、これらはすべて私たちの名声を損なわせ、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性があります。
私たちはKKCがすべての主要市場にCrysvitaの臨床と商業供給を提供し、いくつかの主要市場でCrysvitaを開発と商業化することに依存しているが、KKCはこれらの市場に十分なCrysvitaを提供できなかったり、Crysvitaを商業化したりすることができず、私たちの業務と運営業績に重大な悪影響を与える可能性がある。
KKCと私たちが合意した合意によると、KKCはCrysvitaをヨーロッパで、いくつかの特定の時間に米国、カナダ、トルコで商業化する唯一の権利を持っているが、いくつかの権利を保持しなければならない。KKCとのパートナーシップは成功しないかもしれませんが、以下のような重要な要素を含むが、以下のような重要な要素を含むが、このようなパートナーシップの期待的な利点を実現できない可能性がある
私たちは第三者に依存して私たちの製品と候補製品を製造し、私たちは大量の製造リスクに直面しています。そのいずれも私たちのコストを大幅に増加させ、私たちの製品と候補製品の供給を制限する可能性があります。
私たちは現在、臨床あるいは商業規模で私たちのすべての製品と候補製品を生産する資源とすべての能力が不足しているため、私たちは第三者に依存して私たちの製品と候補製品を生産します。私たちは契約メーカーを監督していますが、契約製造パートナーの製造過程を制御することはできず、契約製造パートナーの法規要件に大きく依存しています。会いましょう“-私たちの候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちの製品は依然として規制機関の審査を受けている以上のリスク要因。また、私たちは、私たちの製品と候補製品を生産するために必要な材料を第三者サプライヤーから購入することに依存しています。薬、プラセボ、薬を効率的にコントロールするための原材料供給者の数は限られています
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私たちの臨床研究所に必要な製品や候補製品を生産するために必要な材料製造の中断を防止または軽減するための代替サプライヤーを探し、承認された場合、最終的には商業販売に使用される。私たちは製造業者がこのような原材料を買収する過程や時間についても何の統制もない。もし製品や原材料部品が私たちの品質管理標準やサプライヤーの品質管理基準を満たしていなければ、私たちも製品の供給が中断する状況に遭遇する可能性があります。
さらに、私たちの製品および候補製品を生産するメーカーは、ビジネスレベルで私たちの製品および候補製品を生産した経験がない可能性があり、利益のある商業化を支援するために必要なコスト、品質、数量、場所、時間で私たちの製品および候補製品を生産することができない可能性がある。私たちは、私たちのすべての候補製品の商業ロットの製造能力を確保しておらず、商業的に合理的な条項での商業化活動を支援するために、拘束力のある合意をメーカーと交渉できないかもしれない。我々の第三者製品メーカーが許容可能な製造プロセスを開発しても、コンプライアンス及びタイムリーな方法で必要な数量の当社製品及び候補製品を提供しても、これら第三者が製造した製品及び候補製品の供給コストが高くなり、収益性を制限することができる。例えば、KKCは私たちの商業ロットCrysvitaの唯一の供給者だ。Crysvitaのラテンアメリカでの商業販売が私たちに提供する供給価格と、米国およびカナダでの商業販売の移転価格は、2022年12月31日までの純売上高の35%であり、その後30%であり、これは珍しい疾患に集中している会社の典型的な販売コストよりも高い。
私たちの製品と候補製品の製造過程は複雑で厳格に規制されており、以下のリスクを含むが、以下のリスクを含むいくつかのリスクの影響を受けている。
私たちの製品と候補製品の製造運営に影響を与える不利な発展は、出荷遅延、在庫不足、ロット故障、撤回またはリコール、または私たちの製品と候補製品供給の他の中断を招く可能性があります。それらの開発段階、小ロット需要および量産運転の頻度が低いため、私たちの製品と候補製品のために携帯する安全在庫数は限られている。我々は、将来的には、規格に適合していない製品や候補製品の在庫抹消を要求され、他の費用や費用を発生させ、高価な救済努力を行ったり、より高価な製造代替案を求めたりすることも可能である。
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私たちの製品の薬物物質と薬品そして私たちの候補製品の大部分は現在単一源のサプライヤーから得られています。これらの供給者を失ったり、彼らは私たちに必要な薬物や薬品を供給することができなくて、私たちの業務に実質的な悪影響を与えるかもしれません。
私たちの製品と候補製品の大部分の薬物と薬品は単一源から得られた。もし任意の単一ソース供給業者が私たちとの合意に違反したり、私たちが主張した違約によって合意を終了し、運営を停止し、買収され、競争相手と独占的な手配を達成したり、他の方法でその供給義務を履行できなくなったりした場合、合格した代替サプライヤーが見つかるまで、製品または候補製品を製造および流通することができなくなり、これは、製品を商業化したり、候補製品の開発を延期したりすることを深刻に弱める可能性がある。例えば，CrysvitaとEvkeezaの薬物物質と薬物製品はそれぞれKKCが許可と協力プロトコルおよびRegeneronにより供給プロトコルによって製造されている。Mepseviiのための医薬物質および医薬製品は、現在、商業供給およびサービスプロトコル、付随する調達注文、および他のプロトコルに従ってRentschlerによって生産されている。Dojolviのための医薬物質は、IOI Oleoから供給プロトコルに従って製造され、Dojolviのための医薬製品は、ホストサービスプロトコルに従ってHaupt Pharma AGから調製される。単一由来の供給者たちはまた私たちの遺伝子治療計画に使用されている。Haupt Pharmaは2023年末にDojolvi薬物製品を生産するドイツWolfrathhausen工場を閉鎖した。そのため、私たちは資格鑑定を行い、代替サプライヤーに譲渡活動を行っています。Dojolvi薬物製品や私たちの他の任意の薬物物質および医薬製品の合格した代替源(もしあれば)を保証することはできません。これらの源との関係を確立することは、私たちの製品の商業化や私たちの候補製品開発の重大な費用、供給中断、または遅延を引き起こさないでしょう。しかも、私たちは商業的に合理的な条項や代替供給業者と供給計画を達成できないかもしれない。どんな新しい協定の条項もまた私たちが現在のサプライヤーとの条項よりも安くて高いかもしれない。私たちの製品の商業化を延期したり、私たちの候補製品の開発を延期したり、他の第三者と新しい合意を締結しなければなりません。条項は既存のサプライヤーよりも悪く、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。また、現在の中国との間の地政学的緊張は、“生物安全法”と題する国会の立法提案(米国連邦政府が中国バイオテクノロジー会社の生産または提供を禁止するバイオテクノロジー設備やサービスへの資金提供を含む)と、ある国会指導者が最近、無錫応用科学技術有限公司とその付属会社をあるアメリカ政府制限実体リストに登録することを要求しており、私たちの競争相手と他の会社が現在のサプライヤーを含む中国以外のサプライヤーに転向する可能性がある。このような活動は私たちの単一ソースサプライヤーの業務を大幅に増加させ、このようなサプライヤーが私たちの製品を生産する能力を不利に制限したり、私たちの製品の価格上昇、中断、遅延を招いたりする可能性がある。
ディーラーや専門薬局の行動は、私たちが製品を販売したり、マーケティングしたりする利益のある能力に影響を及ぼすかもしれない。このような流通業者および専門薬局の購入または流通モードの変動は、私たちの収入、財務状況、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの相当部分の製品販売は商業流通業者と専門薬局に依存しており、これらの販売は少数の流通業者と専門薬局に集中している。どちらの財政的失敗も私たちの収入、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの収入、財務状況、あるいは経営結果もこのような流通業者と専門薬局の購入或いは流通モードの変動の影響を受ける可能性があります。これらの変動は、季節的、価格設定、卸売在庫目標、または他の要因による可能性がある。
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私たちの製品や候補製品の商業化に関連するリスク
もし私たちの製品と候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの収入は不利な影響を受けるかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。私たちの製品と候補製品の目標患者数は少ないが、潜在的な患者数はもっと少ないかもしれないため、私たちは患者の識別に成功し、著しい市場シェアを獲得し、利益と成長を実現することができなければならない。
私たちはまれで極端な遺伝性疾患の治療の研究と製品開発に集中している。我々の目標疾患を有する患者数が少ないことから，これらのまれで極端な遺伝性疾患を有する患者の識別に成功し続けており，我々の成長と収益性に重要である。私たちの現在のいくつかの製品や臨床計画はまたより深刻な病気を患っている患者に最も適しているかもしれない。例えば，成人はXLH患者の大多数を占めているが，通常はあまり深刻ではない疾患を有しており，子供人口ではなく成人人口におけるCrysvitaの浸透率を低下させる可能性がある。私たちが対象とする疾患の全体的な稀さを考慮すると、より深刻な形態、または私たちの製品および候補製品解決に最も適している可能性がある他の患者亜群の流行の程度を予測することは困難であり、これは、アドレス指定可能な患者集団をさらに一部に制限する可能性がある。これらの疾患に罹患している人の数の予測と、私たちの製品および候補製品の治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットは、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は，科学文献，診療所調査，患者基礎あるいは市場研究を含む様々な源から来ており，不正確であることが証明されている可能性がある。また、新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性がある。患者数は予想より少ないかもしれない。我々が治療を求めている疾患を識別する患者の努力はまだ早期段階であり，治療が得られる可能性のある患者数を正確に予測することはできない。さらに、私たちの各製品および候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないし、または私たちの製品および候補製品の治療を受け入れられない可能性があり、新しい患者はますます識別または接触が困難になっている可能性がある。また、私たちの製品や候補製品がかなりの市場シェアを獲得していても、潜在的なターゲット層が非常に少ないため、利益を上げたり、利益を維持したりすることはなく、私たちの業務を維持するのに十分な収入増加を生じることはありません。
私たちは激しい競争と迅速な技術変革に直面しており、私たちの競争相手は私たちと似た、より先進的、あるいはより効果的な治療法を開発するかもしれません。これは私たちの財務状況と候補製品を商業化することに成功した能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
生物技術と製薬業界の競争は激しく、迅速で重大な技術変革の影響を受けている。私たちは現在、様々な既存の治療法が私たちの製品や候補製品と競争する可能性があることを認識している。私たちの年報の“プロジェクト1.ビジネス競争”を参照してください。
私たちはアメリカと国際に競争相手がいて、大型多国籍製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社、スタートアップ会社、学術研究機関、政府機関、公共と個人研究機関を含みます。私たちの多くの競争相手は、より多くの研究開発者と経験豊富なマーケティングと製造組織のような、より多くの財務、技術、および他の資源を持っている。バイオテクノロジーと製薬業界のより多くの合併と買収はしばしば私たちの競争相手により多くの資源を集中させるだろう。したがって、これらの会社が規制承認を受ける速度は私たちよりも速いかもしれませんし、彼らの製品を販売し、マーケティングする上でも効果的かもしれません。規模が小さいか早い段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手老舗会社との協力で手配されている。技術の商業適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。私たちの競争相手は独占に基づいて開発、買収に成功するかもしれないし、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品よりも効果的またはコストの低い製品、あるいは私たちよりも早く特許保護、規制承認、製品商業化、市場浸透を実現することができるかもしれない。また、私たちの競争相手が開発した技術は私たちの潜在的な製品と候補製品を経済的あるいは時代遅れにする可能性があり、私たちは競争相手に対して私たちの製品と候補製品をマーケティングすることに成功できないかもしれません。
私たちは統合された商業組織を設立することを含めて、私たちの組織の拡張を効果的に管理できないかもしれない。既存の商業インフラを拡大したり、第三者と合意したりすることができなければ、必要に応じて私たちの製品や候補製品をマーケティングして販売することができなければ、収入を増やすことができないかもしれません。
私たちは、私たちの開発と商業化計画と戦略を支援するために、より多くの管理、運営、マーケティング、財務、法律、その他の資源が必要だと予想しています。我々の製品および我々の開発計画が生成する可能性のある任意の他の製品または第三者から取得または許可された任意の他の製品の商業化に成功するために、私たちはヨーロッパ、ラテンアメリカ、アジア太平洋地域でのビジネスインフラを拡大している。このインフラは技術専門のオフィスチームと現場チームからなり，我々の開発計画による他製品の潜在承認日が近づくにつれて，このインフラは拡大するであろう。私たちの経営陣は比例しない
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それは私たちの日常活動から注意を移し、このような成長活動を管理するために多くの時間を投じている。私たちは私たちの業務拡張を効果的に管理できないかもしれません。これは私たちのインフラが弱く、運営ミス、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、余剰従業員の生産性の低下を招く可能性があります。私たちの予想成長は大量の資本支出を必要とし、より多くの候補製品を開発するなど、他のプロジェクトから財務資源を移転する可能性がある。私たちの経営陣が私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちの収入を創出および/または増加させる能力は低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。私たちの将来の財務業績と私たちが候補製品を商業化し、効果的に競争する能力は、私たちが未来のどんな成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。
会社として、私たちは最近私たちの製品を販売してマーケティングした経験が限られていて、私たちの一部の従業員だけが他の会社に雇われた時に他の類似製品を普及させた経験があります。私たちの商業化製品の数量と範囲の増加に伴い、販売プロセスや戦略に追加の複雑さが遭遇する可能性があり、特定の製品の販売やマーケティングのために十分な資源を割り当てることが困難になる可能性がある。また、私たちがより多くの製品を発売したり、私たちの製品に対する需要が変化したりするにつれて、私たちの必要な現場部隊の規模の初歩的な推定は、私たちの候補製品を効果的に商業化するために必要な現場部隊の規模よりも大きくまたは下回る可能性がある。したがって、私たちは、私たちの製品や候補製品の商業化を十分に支援するために、より大きなチームを雇用する必要があるかもしれません。そうでなければ、ビジネスマンの採用を最適化しようと努力する過程で追加のコストが発生する可能性があります。いくつかの地理市場については、現地でのマーケティングと流通能力を利用するために他の実体と協力するかもしれませんが、もしあれば、割引条項でこのような合意に到達できないかもしれません。もし私たちの未来のパートナーが十分な資源を投入して私たちの未来の製品を商業化しなければ(もしあれば)、私たちは必要なマーケティング能力を自ら開発することができなければ、私たちは私たちの業務を維持するために十分な製品販売を生成することができないだろう。私たちは現在、広く資金の豊富なマーケティングと販売業務を持っている会社からの競争に直面している。重要なビジネス機能を果たすための巨大な内部チームや第三者の支援がなければ、これらのより成熟した会社との競争に成功できない可能性がある。
私たちがアメリカとカナダでCrysvitaを普及させる独占的な権利はKKCに移行したが、Crysvitaのこれらの地域での成功はKKC商業化努力の有効性にかかっている。
KKC とのコラボレーションおよびライセンス契約、またはコラボレーション契約の条件に従って、当社は、米国およびカナダ、または利益分担地域において、特定の期間、クライスビタをプロモーションする独占的権利を有し、 KKC は 2023 年 4 月の移行日まで製品のプロモーションにますます参加しています。移行日に、利益分担地域におけるクライスビタ製品の商品化責任は KKC に移管され、 KKC は地域における製品の商品化責任を引き継いだ。移行日以降、利益分担地域におけるクライスヴィタ社の商業的成功は、とりわけ KKC の努力とリソースの配分に依存しており、 KKC はそれを制御していません。KKC が米国でクリスビタを販売 · 販売できなかったことは、当社の業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
いかなる現在または未来の製品の商業成功は医師、患者、第三者支払人、および医学界の他の人の市場に対する受け入れの程度に依存する。
FDAと同様の外国の監督管理機関の必要な承認を得ても、私たちの現在と未来の製品の商業成功は医学界、患者、支払人が私たちの現在と未来の製品を受け入れているかどうかにある程度依存し、医療に有用で、費用効果が高く、安全である。私たちが市場に発売したどの製品も医者、患者、支払人、医学界の他の人の市場受け入れを得ることができないかもしれない。市場が私たちの現在と未来のどの製品に対する受け入れ度は多くの要素に依存するだろう
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1種の潜在的な製品が非臨床と臨床研究において良好な治療効果と安全性を示しても、市場のこの製品に対する受容度はそれが発売されてから完全に知ることができる。医学界や支払人に候補製品のメリットを知ってもらうために努力しており，これには大量の資源が必要であり，決して成功しない可能性がある。もし私たちが現在と未来の製品が医者、患者、支払人、医学界の他の人の十分な受け入れを得ることができなければ、私たちは利益を達成または維持するのに十分な収入を生むことができないだろう。
新たに承認された製品の保険カバー範囲と精算状況はまだ確定していない。新製品や既存製品のために十分な保険や精算を得ることができない場合、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、収入を創出する能力を低下させる可能性があります。
私たちの目標患者数は少ないので、私たちの製品と候補製品が承認されれば、その定価、カバー範囲、精算は私たちの商業インフラをサポートするのに十分でなければならない。私たちの一人当たりの価格は私たちの開発と製造コストを回収し、利益を達成するのに十分でなければならない。遺伝子治療製品が規制部門の承認を得た場合，例えば我々が開発している製品は，1回の投与コストが膨大になると予想される。したがって，承認されれば，政府や個人支払者が提供する保険および補償の利用可能性および十分性は，大多数の患者に我々のような高価な治療を支払うことに重要である。私たちの製品と候補製品の販売は、承認されれば、国内外の医療保健、管理性医療、薬局福祉、類似医療管理組織がそのコストを支払う程度、あるいは政府当局、個人健康保険会社、その他の支払人が精算する程度に大きく依存する。保険や精算を提供しない場合は、限られたレベルに限られている場合や、タイムリーに提供できない場合には、承認されれば、当社の製品や候補製品を商業化することに成功できない可能性があります。例えば、一部のラテンアメリカ諸国やトルコ地域で悪化している経済条件や政治的不安定は、製品精算の承認を得る上で大きな遅延を招き続け、これらの地域での製品商業化スケジュールに影響を与えている。保険を提供しても、承認された精算金額は、企業全体の価格を維持するのに十分な価格を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。また、私たちが製品を販売して実際に料率を交渉する準備ができるまで、私たちは販売率を知らない。
新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。アメリカでは、医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)はアメリカの衛生と公衆サービス部の一つの機関であり、それがどの程度新薬が連邦医療保険の下でカバーと精算されるかどうかを決定する。個人支払者はCMSが確立した保険精算政策に大きく従う傾向がある。CMSあるいは個人支払人が私たちの製品、特に私たちの遺伝子治療製品の候補製品の精算についてどのような決定を下すかを予測することは困難である。遺伝子治療製品の既定のやり方と前例が限られているからである。
アメリカ以外では、国際運営は通常広範な政府価格制御と他の市場監督管理を受けており、私たちはヨーロッパ、カナダ、その他の国のコスト制御措置に対する日々の重視は私たちの製品と候補製品の定価と使用に圧力を与えると信じている。多くの国では、国家衛生システムの一部として、医療製品の価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。他の国は会社が自ら医薬製品を価格設定することを許可しているが、会社の利益を監督し、コントロールしている。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べてわが製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。どの国でも交渉プロセスが完了する時期は非常に不確定であり、米国以外のいくつかの国では、交渉プロセスが数ヶ月を超えると予想される。交渉によって価格を達成することができても、時間の経過とともに、各国はトレーサビリティのある“回収”値下げを含めて価格や他の譲歩を要求したり、要求したりすることが多い。さらに、EU加盟国は定期的に薬品に対して、大量割引、コスト上限、回収、および予想される治療期間の期間内に無料製品を提供するなど、新しいまたは追加のコスト制御措置を実施する。例えば、フランスでは、私たちは現在の規制、私たちがDojolviとEvkeezaを承認する時の価格の推定、および他の要素に基づいてDojolviとEvkeezaの回収埋蔵量を推定する。しかし、定価が承認されたレベルが予想を下回った場合、または規制枠組みがさらに変化した場合、私たちは引戻し準備金よりも高い金額を返済し、以前に記録された収入を逆転させる必要があるかもしれない。
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また、米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が新製品の保証範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、私たちの製品や候補製品に十分な支払いを提供できない可能性がある。私たちは、管理型医療の傾向、ヘルスケア組織の日々の影響力、追加的な立法変化(2022年のインフレ削減法案の影響を含む)、民選当局者の声明により、どの製品や候補製品の販売も価格設定圧力に直面すると予想している。例えば、米国の薬品価格を他国のコストとリンクさせる提案が検討されており、米国のいくつかの州は、その製品の価格が合理的であることを証明するために、製薬会社にそのコストを開示することを立法している。薬品の価格設定はまだ現大統領政府と議会の重点になると予想される。医療費は全体的に下振れ圧力，特に処方薬，外科手術，その他の治療における下振れ圧力が非常に大きくなっている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちの製品、候補製品、あるいは未来の候補製品の有効な特許権を獲得して維持できなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争することができないかもしれません。
私たちは特許、商業秘密保護、および秘密協定の組み合わせによって、私たちの技術、私たちの製品、および私たちの候補製品に関連する知的財産権を保護します。私たちの成功は、私たちと私たちの許可者がアメリカと他の国/地域で私たちの独自技術、私たちの製品、および私たちの候補製品について特許および他の知的財産権保護を獲得し、維持する能力に大きく依存している。
私たちは、私たちの新技術、製品、および候補製品に関連する特許出願をアメリカと海外に提出することで、私たちの独自の地位を保護しようとしています。これらの技術、製品、および候補製品は私たちの業務に非常に重要です。この過程は高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実の問題に関連しており、その法律原則はまだ確定されていない。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成できない可能性があり、その権利要件は、米国または他の国/地域における私たちの製品または候補製品をカバーする。我々の特許および特許出願に関連するすべての潜在的以前の技術が発見されたことは保証されず、これは、係属中の特許出願からの特許の発行を阻止するか、または発行された特許の有効性を第三者に疑問視するための根拠を提供する可能性がある。第三者は、発行された特許の任意の有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起することができ、これは、そのような特許が縮小され、強制的に実行できないか、または無効であることが発見される可能性がある。また、私たちが所有または許可している特許や特許出願が挑戦されていなくても、それらは私たちの知的財産権を十分に保護し、私たちの製品や候補製品に排他性を提供したり、私たちの声明をめぐる他の人の設計を阻止したりすることができないかもしれない。このような結果のいずれも、私たちが第三者からの競争を阻止する能力を弱める可能性がある。
私たちは独立して、または私たちの許可者と共に複数の特許出願を提出しました。私たちの製品または候補製品の様々な側面をカバーしています。私たちは、どのような特許が発行されるか(あれば)、任意のそのような特許の広さ、または発行された任意の特許が無効であることが発見されるか、実行不可能であるか、または第三者によって脅かされるかどうかを保証することはできない。これらの特許に対するいかなる成功反対も、私たちの製品の独占的な地位を損なうことや、承認された候補製品の商業化に成功するために必要な権利を奪う可能性がある。また、規制承認に遅延が生じた場合、特許保護の下で候補製品を販売する期間が短縮される可能性があります。
私たちの現在の特許または応用は、使用方法およびいくつかの物質成分を含み、すべての地域で私たちの製品および候補製品に完全な特許保護を提供することはできない。例えば、ラテンアメリカでは、私たちはこのような製品を商業化する権利があるが、Crysvita物質組成をカバーする特許は発行されていない。したがって、競合他社は、ラテンアメリカでの潜在的な商業化は、私たちに付与された任意の知的財産権または規制排他性に依存する、同じ抗体または同様の抗体、およびFGF 23のための他の方法を開発することができる。もし私たちが私たちの製品や候補製品の有効な特許権を獲得して保持できなければ、効果的な競争ができないかもしれません。私たちの業務と運営結果は損なわれます。
私たちは私たちの製品と業務を効果的に保護するための十分な特許条項を持っていないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、特許の自然失効時間は、通常、その最初の非臨時出願日から20年である。様々な延期がある可能性があるにもかかわらず、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。たとえ私たちの製品や候補製品が特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは模倣薬や生物類似薬からの競争に直面する可能性がある。
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米国“ハッジ·ワックスマン法案”および欧州補充保護証明書の特許期間延長によると、我々の製品や候補製品の特許専有期間を延長することができない可能性があり、このような特許期間を延長する保証はなく、取得された場合、どのくらい延長されるかは保証されない。また，適用の最終期限内に出願を提出できなかった場合，関連特許の満了前に出願を提出できなかった場合，または適用の要求を満たしていなかった場合には，延期が得られない可能性がある.しかも、延期の長さは私たちが要求したものより短いかもしれない。もし私たちが私たちの製品を保護するために十分な特許条項や規制排他性がなければ、私たちの業務と運営結果は不利な影響を受けるかもしれない。
特許法や規則の変化は、私たちの特許出願をめぐる起訴や、私たちが発表した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させる可能性があります。
米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。外国の法律は、米国の法律のように私たちの権利を保護しないかもしれない。科学文献に発表された発見は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の司法管轄区の特許出願は、通常、出願後18ヶ月後に公表されるか、または場合によっては全く公表されない。したがって、私たちまたは私たちの許可者が、私たちの所有および許可中の特許または係属中の特許または係属中の発明の保護を要求した最初の人であるか、または私たちまたは私たちの許可者が、そのような発明のために特許を保護した最初の人であることを確認することはできない。
2011年、“ライシー·スミス米国発明法”または“ライシー·スミス法案”が法律に署名され、米国特許出願の起訴と米国特許への挑戦手続きが大きく改革された。法律の進化の性質や裁判所システムの審査や解釈に関する長いスケジュールのため、これらの変化の影響はまだ不明である。しかし、Leahy-Smith法案とその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴と、私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させる可能性があり、これらはすべて私たちの業務と財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
米国以外では，ある管轄区の特許法が変化し，これらの地域で特許を取得，維持または実行する能力を弱める可能性がある。例えば、欧州の新しい単一特許制度および統一特許裁判所、またはUPCは、欧州競争相手の能力に対抗するために、私たちの特許権を保護し、実行することに不確実性をもたらす可能性がある。2012年には，欧州特許パッケージまたはEU特許パッケージの一部として，欧州特許に関連する訴訟のための単一の汎欧州統一特許制度と新たなUPCの提供を目指した法規が採択された。EU特許一括計画は2023年6月から実施される。UPCによれば、すべての欧州特許は、欧州特許パッケージを承認する前に発表された特許を含み、デフォルトでは自動的にUPCの管轄に分類される。UPCは私たちの競争相手に新しいフォーラムを提供し、このフォーラムで私たちの欧州特許を集中的に撤回し、競争相手が汎ヨーロッパ禁止を獲得する可能性を可能にすることを求める。UPCが認める特許権の範囲と提供される特許救済措置の力を知るのに数年かかるだろう。EU特許セットによると、私たちは裁判所が存在する7年前に私たちの特許をUPCから離脱することを選択する権利があるだろうが、そうすることは私たちが新しい統一裁判所の利点を達成することを阻止するかもしれない。
もし私たちが私たちの製品、候補製品、または未来の候補製品に対して有効な独占権を維持できなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争することができないかもしれない。
特許提供の保護に加えて、我々は、特許を出願できない独自技術、特許を実施することが困難な方法、および我々の製品の任意の他の要素、または特許がカバーされていない独自技術、情報または技術に関する製品候補発見および開発プロセスを保護するために、商業秘密保護および秘密協定に依存する。しかし、商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。当社の従業員、コンサルタント、科学コンサルタント、請負業者、および他の第三者と締結されたセキュリティ協定は、当社のノウハウおよびプロセスを保護するのに十分ではない可能性があり、これらの合意は、私たちのノウハウおよびプロセスを保護するのに十分ではない可能性があり、そのようなビジネス秘密が、私たちの競争相手に知られているか、または意図せずに他社技術に組み込まれる可能性があるリスクを増加させる可能性がある。
我々の場所の実体セキュリティおよび我々情報技術システムの実体と電子セキュリティは，我々のデータやビジネス秘密の完全性やセキュリティを保護しない可能性がある.このような個人、組織、そしてシステム、合意、またはセキュリティ措置は違反される可能性があり、私たちはどんな違反にも対応するための十分な救済措置を持っていないかもしれない。しかも、私たちのビジネス秘密は競争相手に知られたり独立して発見されるかもしれない。
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私たちが従業員やコンサルタントと締結した譲渡協定は、彼らの発明を私たちに譲渡し、私たちが従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる第三者と締結した秘密協定は適切に実行されていない可能性があり、私たちのビジネス秘密や他の機密固有情報が漏洩しないこと、または私たちの競争相手が他の方法で私たちのビジネス秘密や独立開発と実質的に同じ情報および技術を獲得しないことを保証することはできません。私たちのビジネス秘密を流用したり不正に開示したりすることは、私たちの競争地位を損なう可能性があり、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また，我々のビジネス秘密を守るための手順が不十分であると考えられれば，第三者による商業秘密の流用に対抗する十分な追跡権がない可能性がある.
知的財産権侵害のクレームは私たちの開発と商業化努力を阻害したり延期したりする可能性がある。
私たちのビジネス成功は私たちが他人の特許と独自の権利を侵害することを避けることにある程度かかっている。バイオテクノロジーおよび製薬業では、特許および他の知的財産権に関する訴訟および他の手続きが多く、特許侵害訴訟、介入、当事者間の審査、認可後審査、反対、および米国特許商標局および対応する外国特許庁に提起された再審手続きを含む。我々が候補製品を開発する分野には，他の当事者が所有する米国や外国から発行される特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、我々の製品や候補製品がこれらの他の側の特許権を侵害している疑いを受けるリスクが増加する可能性がある。
他の当事者たちは私たちが彼らの独自技術を無許可で使用したと断言するかもしれない。我々の製品または候補製品の使用または製造に関連する特許または特許出願が存在する可能性があり、これらの特許または特許出願は、材料、配合、製造方法または治療方法を必要とする。私たちは私たちの製品と私たちのいくつかの候補製品だけを自由に操作分析したので、他のすべての特許が私たちのすべての候補製品を商業化する能力を損なうかどうかはわかりません。私たちはまた、私たちのいかなる分析も完全で完全であることを保証することはできず、私たちがアメリカと海外が私たちの製品や候補製品の商業化に関連しているか、または必要なすべての特許と保留出願を決定したことを確実にすることはできない。特許出願は、発行するのに数年の時間を要する可能性があるので、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、今後、我々の製品または候補製品に関連する発行された特許をもたらす可能性がある。
私たちは、第三者が所有するいくつかの米国および外国特許が、裁判所が、私たちの1つまたは複数の候補遺伝子治療製品、その製造または送達のために使用される可能性があるいくつかの方法、または1つまたは複数の候補遺伝子治療製品を含むいくつかの処方に有効かつ関連すると解釈する可能性があることを知っている。われわれの抗硬化素抗体候補製品setrusumabについては，第三者OssiFi−Mab LLCまたはOMabが所有する特許に関する訴訟が知られており，硬化素拮抗薬を抗吸収薬と併用して骨成長，骨形成および/または骨密度を促進する方法に関するものである。具体的には、アメリカでは、安進会社が抗硬化素抗体Evenityを商業化し、骨折リスクの高い閉経後女性の骨粗鬆症を治療するために使用され、オママモノクロナル対安進会社はある特許が2027年或いは2028年に期限が切れると主張した；安進会社は権利侵害を否定し、オママモノクロナル抗体特許は無効であると主張した。ヨーロッパでは、omabは主題に関連する2つの特許を取得した；第1の特許は撤回され、第2の特許は安進、共同信用銀行、および2つの匿名者に反対された。1つまたは複数の第三者が、その特許権を強制的にまたは他の方法で主張するために、私たちと訴訟を行うことを選択する可能性があるリスクが存在する。このような主張に法的根拠がないと考えても、管轄権のある裁判所は、これらの特許のうちの1つまたは複数が有効で、強制的に実行可能であり、侵害されていると判断することができ、この場合、どのような特許の所有者も、適用される特許によって許可されるか、またはそのような特許が満了するまで、候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。しかし、そのような許可は商業的に合理的な条項や全く存在しないかもしれない。
我々にクレームをつけた当事者は、禁止または他の公平な救済を受ける可能性があり、これは、私たちの製品を商業化し続けることを効果的に阻止したり、私たちの1つまたは複数の候補製品を開発して商業化することを阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害された3倍の損害賠償金と弁護士費、特許権使用料の支払い、私たちの侵害製品の再設計、または第三者から1つ以上の許可を得ることを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、多くの時間とお金の支出が必要かもしれない。
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私たちは買収と許可を通じて私たちの候補製品に必要な権利を獲得したり維持することができないかもしれない。
私たちの手続きは第三者が持っている独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、私たちがこれらの独占権を取得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれない。私たちは、私たちの候補製品にとって必要と考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業も魅力的と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略を求めている。これらの老舗会社は私たちより競争優位があるかもしれません。それらの規模、現金資源及びもっと強い臨床開発と商業化能力のためです。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資が適切な見返りを得るための条項の許可や第三者知的財産権を得ることができないかもしれない。
我々は米国や外国の学術機関と協力し，これらの機関との書面合意に基づいて，われわれの臨床前研究や開発を加速することがある。一般に、これらの機関は、協力によって得られた任意の技術的権利の許可を交渉するためのオプションを提供してくれる。このようなオプションにかかわらず、私たちは指定された時間範囲内でまたは私たちが許容できる条項の下でライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は知的財産権を他の側に提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。
もし私たちが必要な第三者知的財産権を成功させたり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、私たちはそれに応じたプログラムの開発を放棄しなければならないかもしれない。
私たちは生物模倣薬からの競争に直面するかもしれませんが、これは私たちの生物製品と候補製品の将来のビジネス見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちが規制部門の承認を得ることに成功しても、私たちの競争相手よりも早く候補製品を商業化しても、私たちは私たちの生物製品(Crysvita、Mepsevii、Evkeeza)と私たちの生物製品候補物の面で生物模倣薬からの競争に直面する可能性がある。米国では、2009年の“生物製品価格競争と革新法案”、あるいはBPCI法と呼ばれ、“平価医療法案”に組み込まれ、FDAが承認した生物製品と“高度に似ている”あるいは“交換可能”が証明された生物製品に短い承認ルートを開いた。BPCI法案は、参照製品が許可されてから12年後まで、FDAがブランド生物製品を参照する生物類似または交換可能な製品を承認することを禁止するが、基準製品が初めて許可された4年後に生物学的類似または交換可能な製品の申請をFDAに提出することを可能にする。BPCI法案は、他の会社が革新製品と高度に似た製品を開発し、自分のデータを生成し、承認を求めることを阻止しない。この法律は複雑であり、FDAはまだ説明して施行している。しかも、裁判所は法律の様々な側面を評価して説明している。したがって、その最終的な影響、実施、そして意味には不確実性がある。BPCI法の改正、あるいはBPCI法の解釈或いは実施の変更は、私たちの生物製品と候補製品の将来の商業将来性に重大な不利な影響を与える可能性がある。
ヨーロッパでは、欧州委員会は過去数年間に発表された生物類似承認に関する一般的かつ特定の製品カテゴリに関するガイドラインに基づいて、いくつかの生物模倣薬のマーケティング許可を承認した。ヨーロッパでは、競争相手は革新的な生物製品の承認を支持するデータを参考にすることができるが、革新製品が承認されてから10年以内に市場に参入することができる。この10年前の8年前に、マーケティング許可者が承認され、1つまたは複数の新しい治療適応が承認され、既存の療法と比較して有意な臨床的利益をもたらす場合、この10年間の市場排出期間は11年に延長される。また、会社は他の国で生体模倣薬を開発し、私たちの製品と競争するかもしれない。
もし競争相手が私たちの製品を参照する生物模倣薬のマーケティング許可を得ることができれば、私たちの製品はこのような生物模倣薬の競争を受ける可能性があり、それに伴い競争圧力と結果がある。
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競争相手は模造版のDojolviや私たちの小分子候補製品で市場に参入する可能性があり、影響を受けた製品の売上が大幅に低下する可能性がある。
ハッジ·ワックスマン法案によると、製薬メーカーは、短い新薬申請、またはANDAを提出し、承認された革新者製品の模造薬を求めることができる。ハッジ·ワックスマン法によれば、製造業者は、以前に承認された薬物の安全性および有効性の発見に言及した第505条(B)(2)条に基づいてNDAを提出することもできる。505(B)(2)セキュリティプロトコル製品は、元のイノベーター製品の新しいバージョンまたは改善されたバージョンであってもよい。革新的な小分子薬物は、特定の規制排除期間(例えば、新しい化学物質が5年であり、新しい臨床研究が必要な承認された薬物の変更が3年、孤児薬が7年)に適合する可能性があり、これは、FDAが承認できない(または場合によっては、FDAが提出および審査する)ANDAまたは505(B)(2)NDAは、革新薬物に対するFDAの安全性および有効性の発見に依存する。排他的な利点を規制することに加えて、イノベーターNDA保有者は、その薬剤の有効成分、製品調製、または承認用途を主張する特許を有している可能性があり、これらの特許は、製品と共に“オレンジブック”に記載されている。Orange Bookに記載されている特許がある場合は，特許が満了する前にその製品の販売を求める非特許出願人は，ANDAまたは505(B)(2)にいわゆる“第4段落認証”を含まなければならず，列挙された1つ以上の特許の有効性または実行可能性に疑問を提起し，または侵害がないと主張しなければならない。認証通知はイノベーターにも発行されなければならず，イノベーティブが通知を受けてから45日以内に訴訟を提起し，その特許の強制執行を要求した場合，ANDAの承認は30ヶ月間停止されるか，または裁判所によって延長または短縮される.
したがって、競合他社は、我々の小分子製品Dojolviの模倣バージョンまたはDojolviの505(B)(2)NDAを参照してANDAを申請することができる。オレンジブックにDojolviに記載されている特許の場合、これらのANDAおよび505(B)(2)NDAは、各リストされた特許に関する証明を含むことを要求され、ANDA出願人がその特許に挑戦することを意図しているかどうかを示す。私たちはどのような模倣薬の競争相手がこのような特許をどのように処理するか、私たちはこのような特許について訴訟を提起するか、あるいはそのような訴訟の結果をどのように処理するかを予測することができない。
最近、小分子薬品の模造薬競争を奨励するためのいくつかの規制と立法計画がある。例えば、2019年12月には、条件に適合する製品開発者が、商業的に合理的で、市場の条項に基づいて十分な数のブランド製品を販売して、そのような合格製品開発者のマーケティング申請を支援するために十分な数のブランド製品を販売することを拒否する立法定義の個人訴訟権利を提供する“同等のサンプルを創造および回復する法案”が公布された。私たちの政策は私たちのブランド製品サンプルに対する要求を評価して、サンプルを提供して対応することです善意の模倣薬製造業者を含む、合格した第三者から法案に適合する要求を作成する。私たちはDojolviのサンプルを請求する要求を受けて、適切な時に、私たちはCreates Actの要求に基づいてDojolviのサンプルを条件に合った製品開発者に販売した。
私たちが開発または許可した製品と技術については、私たちは独自の特許保護を取得したり維持することができないかもしれない。また，オレンジブックに並ぶ任意の特許が第4段落認証とその後の訴訟で挑戦に成功すれば，影響を受けた製品はより直接的に後発薬競争に直面する可能性があり，その売上は大幅に低下する可能性がある。例えば、競争相手が模造版のDojolviを開発して市場に参入できれば、私たちのDojolviの売上は大幅に低下する可能性があり、これは私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちのいくつかの製品と候補製品の特許保護と特許起訴は第三者に依存している。
私たちは通常、私たちの製品または候補製品に関連する特許を完全に起訴する権利を求めて獲得しているが、時々私たちの製品または候補製品に関連する特許は私たちの許可者によって制御される可能性がある。私たちとKKCとRegeneronの許可協定はこの場合であり、彼らは主にCrysvitaとEvkeezaのいくつかの特許と特許出願の起訴をカバーする責任がある。
さらに、ペンシルバニア大学が所有する我々のDTX 301、DTX 401および/またはUX 701候補製品に関連する様々な特許および特許出願を許可した。その中のいくつかの特許と特許出願はReGenXによって許可または再許可され、その後私たちに許可される。私たちはこのような特許出願の起訴やこのような特許の維持を統制する権利がない。また，ReGenXとの合意によると，我々はライセンス特許を強制的に実行する優先権を持っておらず，我々の強制実行権はいくつかの制限を受けており，ライセンス特許を用いて他の競合製品の商業化を排除する能力に悪影響を与える可能性がある.また，ReGenXとペンシルバニア大学は，このような特許を強制的に実行するかどうかを決定し，どのような方法でこのような特許を強制するかを決定する点で，我々の利益とは異なる可能性がある.
KKC、Regeneron、ペンシルバニア大学、ReGenX、または私たちの将来の任意の許可パートナーが、私たちの任意の製品または候補製品の特許を適切に起訴、維持、および特許保護を行うことができない場合、私たちがこれらの製品または候補製品を開発し、商業化する能力は悪影響を受ける可能性があり、私たちは競争相手の競合製品の製造、使用、販売を阻止できないかもしれない。しかも現在特許を制御する権利があっても
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私たちは第三者から特許および特許出願の許可を得ているにもかかわらず、私たちは特許起訴前のライセンシーおよびその弁護士の行動または不作為によって悪影響または損害を受ける可能性がある。
もし私たちが合意における私たちの義務を履行できなかった場合、私たちはこれらの合意に従って第三者から知的財産権や他の権利を許可したり、許可者との業務関係が妨害されたりすると、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権を失うかもしれません。
私たちは、私たちの業務に非常に重要な知的財産権ライセンス協定の多くの締約国であり、将来的により多くのライセンス契約を締結したいと思っています。私たちの既存のライセンス契約は、様々な職務調査、マイルストーン支払い、印税、その他の義務を負うことを要求しており、将来のライセンス契約もそうなると予想されています。もし私たちがこれらの合意の義務を履行できなかった場合、あるいは私たちが破産に直面した場合、私たちは許可側に何らかのお金を支払うことを要求される可能性があり、私たちは許可の排他性を失う可能性があり、あるいは許可側が許可を終了する権利がある可能性があり、この場合、私たちは許可がカバーする製品を開発または販売することができないだろう。さらに、このようなライセンスに関連したマイルストーンと他の支払いは、私たちが開発した候補製品の利益を減少させるだろう。
場合によっては、私たちは許可技術によって作られた特許の起訴を統制する。もし私たちがこのような起訴に関連したいかなる義務にも違反したら、私たちは私たちの許可パートナーに重大な責任を負うかもしれない。知的財産権許可は複雑な法律、商業、そして科学的な問題に関する私たちの業務に重要だ。ライセンス契約によると、知的財産権に関する紛争が発生する可能性がありますが、これらに限定されません
私たちが許可している知的財産権と他の権利に関する紛争が、許容可能な条項で現在の許可スケジュールを維持する能力を阻害したり弱体化したりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができないかもしれない。
私たちは、私たちの特許が人かもしれない特許を保護または強制する訴訟に巻き込まれるか、または私たちの特許または他の知的財産権の発明権または所有権に挑戦するクレームに巻き込まれる可能性があり、これは高価で時間がかかり、不利な結果をもたらす可能性がある。
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。もし私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの製品または候補製品をカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの製品または候補製品をカバーする特許を無効および/または強制的に執行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴はありふれている。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。
“Leahy-Smith Act”によれば、我々の特許または特許出願または我々の許可者の発明に関連する発明の優先度を決定するために、第三者によって提起されるか、またはUSPTOによって宣言または提起された干渉プログラムまたは派生プログラムが必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。さらに、我々の特許の有効性は、新しいライセンス後のプログラムのうちの1つを介して米国特許商標局で疑問を提起することができる(すべての人の間の審査または支出後審査)は、“ライシー·スミス法案”によって取得されるようになりました。私たちは“ライシー·スミス法案”による訴訟、介入訴訟、または支出後の訴訟の弁護に失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、我々の経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
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私たちは将来、元従業員、協力者、または他の第三者が発明者または共同発明者として私たちの特許に権利を持っているというクレームを受けるかもしれない。また、私たちの候補製品の開発に参加したコンサルタントや他の人の義務紛争によって所有権紛争が生じる可能性があります。訴訟は、これらと他の挑戦在庫または所有権のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのような訴訟やクレームに対して抗弁することに成功できなければ、金銭損害賠償を支払う以外に、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。
私たちがこのような訴訟やクレームを弁護することに成功しても、このような訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。知的財産権訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報は訴訟中の開示によって漏洩される可能性がある。公聴会、動議、または他の一時的手続きの結果、またはそのような訴訟またはクレームに関連する事態の発展も公表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示したか、または私たちの従業員がその前の雇用主によって言われた商業機密を誤って使用または開示したという疑惑の影響を受けるかもしれない。
私たちが雇用している一部の人は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。私たちは、従業員、コンサルタント、独立請負業者を検討し、私たちのために働いているときに他人のノウハウやノウハウを使用する努力が成功しない可能性があり、将来的には、従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用したり、漏洩したりするというクレームを受ける可能性があります。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
米国や他の管轄地域の特許法の変化は，特許の全体的な価値を低下させ，製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他のバイオテクノロジーや製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。バイオテクノロジーおよび製薬業界で特許を取得して実施することは、技術的な複雑さと、法律的な複雑さとも関連する。したがって、そのような特許を取得して実施することは高価で時間がかかり、本質的に不確実である。
近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小した。また，最近では，採択されれば，我々のノウハウに対する特許保護を獲得または保持する能力に影響を与える可能性がある米国法の改正が提案されている。米国裁判所、米国議会、USPTO、および他の国/地域関連立法機関の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、新しい特許を取得する能力を弱める可能性があり、私たちの既存特許および将来獲得可能な特許の有効期限を短縮したり、私たちの特許の有効性または実行可能性を損なう可能性があり、これらの特許は私たちの競争相手または他の第三者に対して断言される可能性がある。このような結果のいずれも私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、特許期限調整、またはPTAについて、連邦巡回裁判所は最近ReにCellect、LLC、“連邦判例編”第4巻第81巻、第1216ページ(連邦CIR.2023)は、PTAを取得した特許の明らかなタイプの二重特許分析は、PTAが追加された特許満了日に基づく必要があり、これは、私たちが所有しているまたは許可されていないいくつかの米国特許の有効性および/または期限に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
世界のすべての国/地域で私たちの製品や候補製品の申請、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高くなり、私たちのアメリカ以外のいくつかの国での知的財産権は米国の知的財産権が広くない可能性がある。また、一部の外国の国の法律は知的財産権の保護の程度は米国の連邦や州法に及ばない。また、KCやRegeneronなどの許可パートナーは、私たちが商業権利を獲得する可能性のある司法管轄区で特許を起訴することはできず、これらの国で後で特許保護を受ける可能性が排除されるかもしれない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、私たちの特許保護を持っている地域に侵害製品を輸出することもできますが、法執行力はアメリカほど強くありません。これらの製品は私たちの製品と競争する可能性があり、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止することができないかもしれません。
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多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジー製品に関する保護の実行に賛成しておらず、これは、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品をマーケティングすることを困難にするかもしれない。外国の管轄区域で私たちの特許権の訴訟を強制的に執行することは、成功するかどうかにかかわらず、巨額のコストを招き、業務の他の方面への私たちの努力と注意を移動させる可能性があり、私たちの特許が無効または偏狭に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
私たちの業務運営に関するリスク
私たち自身の製造施設を運営する会社として、私たちの経験は限られており、思わぬコストや挑戦に遭遇する可能性があります。
私たちは2023年にマサチューセッツ州ベッドフォードにある遺伝子治療製造工場の建設を完了した。この施設を建設するまで，我々は自分たちの製造施設を会社として運営していた経験がないという点で，この施設がいつでも十分に利用されることは保証されておらず，特に最近製造業務を開始したばかりである。私たちの限られた経験は受け入れられない或いは一致しない製品の品質成功率と良率を招く可能性があり、私たちは十分な品質管理、品質保証と合格者を維持できないかもしれない。我々はすでにこの施設を運営し続ける巨額の費用とコストを招き，我々の遺伝子治療計画が成功しなければ，これらの費用は大きな被害を受ける可能性がある。私たちは、この工場で私たちの任意の候補製品を商業的に生産することができる前に、私たちの製造プロセスや施設に対するFDAの規制承認を得なければならない。承認を得るためには、私たちのすべてのプロセス、品質システム、方法、デバイス、ポリシー、およびプログラムがcGMPに適合することを確実にする必要があります。最近まで，米国cGMP遺伝子治療メーカーが生産した遺伝子治療製品はFDAの承認を得ることは少なかったが，そのため，我々が承認を得るのに要する時間枠組みは不確定であった。CGMPは製造過程の品質管理およびファイルポリシーとプログラムの管理を要求する.CGMPを遵守するためには，製品が適用される仕様や他の要求に適合するように，生産，記録保存，品質管理に時間，お金，労力をかけることが義務付けられている。もし私たちがこれらの要求を守らなければ、私たちは可能な規制行動を受け、私たちが開発する可能性のある製品の販売を禁止されるかもしれない。
私たちが工場での製造プロセスの最適化と運営を求めることに伴い、私たちは技術と科学的な挑戦、かなりの資本コスト、および工場で経験のある合格者を採用し、採用する潜在的な困難に直面する可能性がある これは私たちの生産遅延を招いたり、適用された規制要件を維持することができないかもしれない。製造活動中に、私たちはまた予期しない技術、法規、安全、品質、あるいは操作の問題に直面する可能性がある。私たちが私たちのビジネスの足跡を複数の地域に拡張するにつれて、私たちは複数の製造施設を設立するかもしれません。これは規制の遅延やコスト高を招く可能性があります。たとえ私たちが成功しても、私たちはそのような追加生産能力が必要だという保証はなく、私たちの投資が回収されることを保証することはできない。また、私たちの製造能力はコスト超過、意外な遅延、設備故障、生産能力不足、労働力不足、自然災害、電力故障、計画失敗、実際或いは脅威の公共衛生突発事件及び多くの他の要素の影響を受ける可能性があり、これらの要素は私たちの製造戦略の期待的な利益を実現することを阻害するかもしれない。
私たちの未来の成功は私たちが創始者総裁とCEOを引き留めることができるかどうか、そして他の合格人材を誘致、維持、激励できるかどうかにある程度かかっている。
私たちはEmil D.Kakkis医学博士に依存しています。私たちの創始者社長とCEOは、彼らのサービスを失うことが私たちの目標の実現に悪影響を及ぼすかもしれません。Kakkis博士は、彼が“勝手”な従業員だから、いつでも私たちの仕事を離れることができる。私たちの業務のために他の合格した従業員、コンサルタント、コンサルタントを募集し、維持し、科学と技術者を含むことも、私たちの成功の鍵となるだろう。私たちの産業は現在熟練した人材が不足しており、この状況は続くかもしれない。そのため、技能人材に対する競争は非常に激しく、離職率が高い可能性がある。そのほか、臨床前或いは臨床研究で成功できなかったことは、合格者の採用と維持を更に挑戦的になる可能性がある。ここ数年間、私たちはまたいくつかの行政指導部の変動を経験した。指導部交代自体が管理が難しく、不確実性や混乱を招き、他のキーパーソンや従業員が離職する可能性が高まる可能性がある。合格者を募集して引き留めることができない、あるいはKakkis博士や私たちが指導チームを実行する他のメンバーや他の重要な従業員のサービスを失ったり、私たちの研究、開発、商業化目標の進展を阻害する可能性があります。
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もし私たちが私たちの製品の孤児薬物の独占経営権を獲得したり維持できなければ、私たちの競争相手は同じ病気を治療する製品を販売するかもしれません。私たちの収入は減少します。
我々のビジネス戦略は，FDAとEU孤児薬物指定資格に適合した薬物の開発に焦点を当てている。米国では，孤児薬物指定は，臨床研究費に贈与資金を提供する機会，税収割引，ユーザ費用減免など，一方が財政的インセンティブを得る権利がある。さらに、1つの製品が孤児指定の適応を有するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物に対する排他性を得る権利があり、これは、FDAが7年以内に他の出願を承認することができず、限られた場合、例えば孤児に対する排他的製品に対する臨床的優位性を示すか、または製造業者が十分な製品数を保証できない限り、同じ適応下で同じ薬剤を販売することを意味する。EUでは，孤児薬物指定は，費用の低減や費用の免除，薬物や生物製品の承認後10年の市場排他性など，一方が財政的インセンティブを得る権利がある。孤児薬物指定基準に適合しなくなり、製品の利益が十分に高く、市場排他性を維持するのが合理的であることを証明するのに不十分であれば、この期間は6年に短縮される。
我々の製品の特許保護範囲や範囲は場合によっては限られている可能性があるため，孤児薬物名を得ることができる製品にとっては，孤児薬物を指定することが特に重要である。条件に適合した薬物については，“孤児薬物法”下の専営期に依存して競争地位を維持する予定である。もし私たちの薬物製品と広範な特許保護されていない生物製品が孤児薬物独占経営権を獲得していなければ、私たちの競争相手は私たちが孤児薬物独占経営権を獲得するよりも早く同じ薬物を販売して同じ病気を治療することができ、私たちの収入は減少するだろう。
私たちはアメリカとヨーロッパにUX 111、UX 143、DTX 301、DTX 401とUX 701の孤児薬物名があり、アメリカにはGTX 102の孤児薬物名があるが、医薬製品の開発に関連する不確実性のため、私たちは特定の孤児薬物の発売許可を得た最初の会社ではないかもしれない。また、異なる活性部分を有する異なる薬剤が同じ条件のために承認されることができるか、または同じ薬剤が異なる適応のために承認されることができるので、異なる活性部分を有する異なる薬物の排他性が得られても、このような承認された新しい化学物質の排他性を阻止するような他の排他性がない限り、このような排他性は、製品の孤立薬物排他性を獲得しても、そのような排他性から製品を効果的に保護することができない可能性がある。孤児薬物が承認された後であっても、FDAまたはEMAが、後の薬剤がより安全で、より効果的であると結論した場合、FDAまたはEMAは、その後、同じ疾患に対して同じ活性部分を有する同じ薬剤を承認することができる。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。
もし私たちの無形資産が減少すれば、私たちの経営業績は不利な影響を受けるだろう。
Dimension Treeuticsを買収したDimension Treeuticsの会計結果であるDTX 301およびDTX 401に関連する研究開発またはIPR&Dの無形資産を私たちの簡明な総合貸借対照表に記録しました。私たちはまたRegeneronからEvkeezaのために私たちのライセンスに関連した無形資産を記録した。私たちは第4四半期に毎年無形資産の減値をテストし、イベントや状況の変化が資産がより減値する可能性があることを示すならば、無形資産の減値をより頻繁にテストする。関連する研究開発作業が放棄され、関連資産がログアウトされれば、私たちの簡明な総合経営報告書に非現金減価損失を記録します。2024年6月30日現在、私たちは無形資産に関連した減値を記録していない。
他の候補製品を決定、許可、発見、開発、または商業化するための努力は成功しないかもしれない。
私たちの業務の成功は、他の候補製品を識別、許可、発見、開発または商業化する能力、および私たちの既存の候補製品の持続的な臨床試験、潜在的な承認、商業化にかかっている。新製品候補製品を識別·開発する研究計画には大量の技術、財政、人的資源が必要である。私たちは最終的に成功しないことが証明された潜在的な計画や製品候補に私たちの努力と資源を集中させるかもしれない。私たちの研究計画や許可は、臨床開発と商業化のための候補製品をもっと作ることができないかもしれません
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上記のいずれかの事件が発生した場合、1つまたは複数の計画のための開発作業を放棄することを余儀なくされる可能性があり、または、他の候補製品を識別、許可、発見、開発、または商業化することができない可能性があり、これは、私たちの業務に重大な悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。
私たちは、より利益的または成功可能性の高い製品、候補製品、または適応を利用することなく、特定の製品、候補製品、または適応を追求するために限られた資源を費やす可能性がある。
私たちの財務と管理資源が限られているので、私たちは販売、マーケティング、研究計画をいくつかの製品、候補製品、あるいは特定の適応に集中します。したがって、私たちは他の製品や候補製品または他の後により大きな商業潜在力を持つことが証明された兆候を追求する機会を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画と候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。特定の製品や候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、独占開発と商業化の権利を保持することが有利な場合には、協力、許可、または他の特許権使用料手配によって貴重な権利を放棄するか、またはある治療分野の候補製品に内部資源を割り当て、その分野で協力計画を達成することが有利になるかもしれない。
医療およびFDAの法律、法規、政策の変化は、私たちの業務や運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の年間報告書の“プロジェクト1.企業-政府規制”と“新承認製品の保険カバー範囲と精算状況が不確定”と題するリスク要因で述べられているように、医療コストを制御するための複数の立法措置が継続され、薬品や生物製品の監督管理が改正される。我々は，将来的には，承認された生物製品への排他的保護を削減し，生物類似および交換可能な生物製品により容易に承認される方法を提供することを含む，より多くの州や連邦医療改革措置や法規をとることを予想している。これらの措置および法規のいずれも、連邦政府および州政府が医療製品およびサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、私たちの候補製品に対する需要の減少または追加の価格設定圧力を招き、私たちの製品開発、テスト、マーケティング承認、販売後活動に影響を与える。
法律法規を遵守しないことは私たちの業務と名声を損なうかもしれない。
私たちの業務は様々な連邦、州、地方と外国政府機関によって規制されており、雇用と労働法、職場の安全、プライバシーと安保法律法規、税収法律法規の監督と実行を担当する機関を含む。いくつかの管轄区域では、これらの規制要求はアメリカよりも厳しいかもしれないが、他の場合、これらの要求はアメリカではもっと厳しいかもしれない。
特に、私たちの業務は、当社の顧客によって、連邦反リベート法規、連邦虚偽請求法案および医師日光法律法規を含むが、これらに限定されない様々な連邦および州詐欺および乱用法律を遵守し、GDPRおよびカリフォルニア消費者プライバシー法、またはCCPAを含む患者および非患者プライバシー法規、または我々の年間報告書“項目1.企業-政府規制”で説明されているように、カリフォルニアプライバシー法またはCPRAの改正を含む。これらの法律の範囲が広く、法定例外状況と選択可能な避難港が限られていることから、私たちのいくつかの商業活動は1つ以上のこのような法律の挑戦を受けるかもしれない。例えば，患者の正確な診断を支援するために助成されている遺伝子検出項目の1つであり，従来は適用されていた政府当局が様々な詐欺や法遵守性を審査するテーマであった。私たちは政府当局と非実質的な和解金額でこの問題を解決し、いかなる法的責任も認めなかった。私たちは私たちの他の操作や計画が政府当局の審査を受けないか、そのような法律違反が発見されることを保証できない。
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GDPRは、個人データを処理する能力に対して、特に健康データなどの特殊なカテゴリの個人データに関する厳しい義務および制限を規定している(例えば、法的根拠に依存して個人に情報を提供し、個人データが漏洩した場合に関連国のデータ保護当局に通知し、適切なセキュリティ措置を実施する)。EU加盟国はまた自国の立法を通じて特殊なカテゴリの個人データに追加的な要求を加えることができる。また、GDPRは欧州経済圏以外の国(米国を含む)への個人データの移転に具体的な制限を加えており、これらの国は欧州委員会によって十分な保護レベルを提供しているとはみなされていない。このような譲渡(例えば、標準契約条項および譲渡リスク評価に依存する)を行うためには、適切な保障措置が必要である。“経済·臨床健康情報技術法”(HITECH)により改正された1996年連邦“健康保険携帯性と責任法案”(HIPAA)には，いくつかのコンプライアンス要求があり，保護された健康情報のプライバシーや安全に関する要求が実施されている。多くの場合、このような要求は、カバーされたエンティティのビジネスパートナーにも適用される。場合によっては，臨床試験を行うことを含め，我々の業務運営や契約協定に基づいて，HIPAAの要求を遵守しなければならない。さらに、新たに公布され、最近公布された法律(例えば、CCPAおよびCPRA)を含む米国の他の連邦、州、地方プライバシー法律法規を遵守する必要があるかもしれませんが、これらの法律は、現在または将来、私たちおよび/または私たちのサービスプロバイダに適用される可能性があり、これらの法律は、私たちが業務で収集して使用するいくつかの情報(個人情報、特にHIPAAに拘束されていない個人情報を含む)に対して透明な措置をとり、その権利を尊重し、そのプライバシーおよび安全を保護することを要求しています。
もし私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される任意の他の政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事と刑事罰、損害賠償、罰金、連邦医療保険や医療補助などの政府医療計画から除外され、監禁、利益の返還、そして私たちの業務を削減または再編することを含む罰を受ける可能性があります。いかなる政府制裁、罰金または処罰が適用された場合、または可能な民事または刑事訴訟で私たちが勝つことができない場合、私たちの業務、経営業績、財務状況、および私たちの名声は損なわれる可能性がある。また、どの行動への対応も、経営陣の注意力や資源の著しい移転、専門費の増加を招く可能性がある。
私たちの研究と開発活動は、私たちの品質管理実験室での過程と分析開発活動、および私たちと私たちの第三者製造業者とサプライヤーの活動を含み、私たちの遺伝子治療製造施設の拡張と運営に関する活動を含み、危険材料の制御貯蔵、使用、処置に関連し、私たちの候補製品の成分、例えばウイルスや他の危険化合物を含み、これは私たちがこのような活動を管理する法律と法規の制約を受けることができる。場合によっては、これらの危険材料とそれらを使用して発生した様々な廃棄物は、私たちまたは私たちの製造業者の施設に貯蔵され、使用と処分を待っている。私たちは汚染リスクを除去することができません。これは、私たちの商業化努力、研究開発努力、業務運営の中断、あるいは環境破壊を招き、コストの高い清掃作業を招き、これらの材料の管理と指定廃棄物の使用、貯蔵、処理、処理の適用法律と法規に基づいて責任を負う可能性があります。私たちと私たちの第三者製造業者がこれらの材料を処理して処分する際に使用するセキュリティ手続きがこれらの法律法規に規定された基準に符合することは保証されず、これらの材料の意外な汚染や傷害リスクを除去する保証もない。この場合、私たちはそれによって生じるいかなる損害にも責任を負わなければならないかもしれない-このような責任は、私たちの資源を超える可能性があります--州、連邦、または他の適用機関は、特定の材料の使用を制限し、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれません。また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような変化の影響を予測することもできないし、私たちの未来のコンプライアンス状況を決定することもできない。
さらに、私たちと私たちの従業員が公衆とのコミュニケーションの手段としてソーシャルメディアツールを使用するようになるにつれて、私たちまたは私たちの従業員がソーシャルメディアを使用して私たちの製品や業務をコミュニケーションすることは、会社の政策やガイドラインを通じてこのようなソーシャルメディアコミュニケーションを監視しようとしているにもかかわらず、適用される法律に違反していることが発見される可能性があります。さらに、私たちの従業員は、意図的に、または意図的に、私たちの会社の政策または他の法律または契約要件に適合しない方法でソーシャルメディアを使用する可能性があり、これは、責任、商業機密または他の知的財産権の損失を招き、名声を損なうこと、または私たちの従業員、臨床試験患者、顧客、および他の人の個人情報開示をもたらす可能性がある。
私たちの業務の国際拡張は、アメリカ以外での業務展開に関するビジネス、規制、政治、運営、金融、経済リスクに直面しています。
私たちの業務戦略には国際拡張が含まれている。我々は現在、臨床研究や規制活動を行っており、米国以外の製品も商業化している。国際的な業務展開には多くのリスクが含まれているが、これらに限定されない
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これらの要素のいずれも、私たちの将来の国際拡張と運営を深刻に損なう可能性があり、それによって私たちの運営結果を損なうかもしれない。
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コンピュータシステムの故障やセキュリティホールが発生した場合、私たちの業務と運営は重大な悪影響を受ける可能性があります。
ネットワーク釣り攻撃や機密や独自の情報の盗用や漏洩を試みたり、企業情報技術システムを破壊したりするネットワークセキュリティ事件は、ますます頻繁かつ複雑になっている。当社の技術システムおよび当社の戦略パートナー、CRO、契約製造業者、サプライヤー、販売業者、または当社がビジネスを運営する他の第三者のシステムで処理および格納された情報およびデータは、失われ、破損し、サービスを拒否し、不正アクセスまたは流用しやすい可能性があります。マルウェア、ハッカー攻撃、商業電子メール漏洩、恐喝ソフトウェア攻撃、ネットワーク釣り、またはサードパーティによる他のネットワーク攻撃は、データセキュリティホールを引き起こす可能性があります。私たちと私たちは業務を運営するいくつかの第三者は第三者の不正アクセスと金融情報と臨床データの流用を含むネットワークセキュリティ事件を経験し、未来に類似の事件を経験する可能性がある。また、私たちの大多数の人員と私たちと業務往来のある多くの第三者の人員が新冠肺炎の流行後に混合作業手配を採用することに伴い、不正アクセスとサイバー攻撃のリスクが増加した。従業員、請負業者、および私たちのシステムにアクセスする権利のある他の人の不適切な行為または不注意は、不正な人または公衆に敏感なデータを暴露する可能性がある。システム障害またはセキュリティホールは、当社の運営または第三者サプライヤーまたはパートナーの運営を中断し、知的財産権および他の独自または機密情報の紛失または盗難、または私たちの薬物開発計画および商業運営に重大な破壊をもたらす可能性があります。例えば、進行中または計画中の臨床試験における臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータまたはアプリケーションの損失または破損、商業秘密損失または機密または固有情報(保護された健康情報、従業員または元従業員の個人情報を含む)の不適切な開示、私たちの臨床データへのアクセスまたは製造過程の中断をもたらした場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補薬物のさらなる開発は延期される可能性がある。さらに、私たちはこのようなサイバーセキュリティ事件を調査して緩和するために巨額のコストを発生させるかもしれない。不正アクセス、個人情報の使用、または開示をもたらすセキュリティホールはまた、プライバシーおよびセキュリティ法律法規または他の義務に基づいて、個人、政府当局、信用報告機関、または他の当事者に通知することが要求される(例えば、適用される)。このようなセキュリティホールは私たちの名声を損なう可能性があり、人々の情報セキュリティ対策に対する信頼を侵食し、規制審査を招き、処罰、罰金、賠償要求、訴訟、潜在的な民事或いは刑事責任を招く可能性がある。
私たちまたは私たちが依存している第三者は、地震や他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性や災害復旧計画は、深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
私たちの会社本部と私たちの研究室は旧金山湾区にあり、CrysvitaのパートナーであるKKCは日本に位置しており、この2つの国は過去に深刻な地震と他の自然災害を経験した。私たちは地震保険に加入しません。地震やその他の自然災害は、私たちまたはパートナーの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。旧金山湾区の野火による停電も経験しており，将来的には継続する可能性がある。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本社の全部または大部分を使用することができなくなり、重要なインフラ(例えば、第三者契約製造業者の製造施設)を破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは、困難かもしれませんし、場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできません。我々が現在策定している災害復旧·業務連続計画は限られており、深刻な災害や同様の事件が発生した場合には十分ではない可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の性質が限られているため、大量の費用が発生する可能性があり、特に地震保険が不足している場合には、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは会社や製品を買収したり、戦略取引を行ったりする可能性があり、これは私たちの経営陣の関心を分散させ、様々なコストや支出を発生させ、あるいはこのような投資の価値変動を招き、私たちの経営業績に影響を与える可能性があります。
私たちは、私たちの業務を補完したり拡大したり、成長機会を提供することができると思う業務や製品に買収または投資することができるかもしれません。例えば、2017年11月にDimensionを買収し、2022年7月にGeneTxを買収しました。潜在的な買収や投資を追求することは、経営陣の注意をそらす可能性があり、それらを識別、調査、追求する際に、それらが完成しているかどうかにかかわらず、様々なコストや支出が生じる可能性がある。私たちは望ましい買収や投資を決定できないかもしれないし、そのような取引の期待収益を成功または達成できないかもしれない。買収された会社の人員、運営、製品の吸収に困難がある可能性があり、経営陣の注意が他の業務に移ってしまう可能性があり、買収された会社のキーパーソンを失う可能性があります。買収された会社の業務を当社の業務とうまく統合できなければ、予期しない負債が生じる可能性があり、買収による収入増加、相乗効果、その他の期待利益を実現することができず、私たちの業務、運営結果、財務状況は重大な悪影響を受ける可能性がある。
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私たちの他の会社や業務への投資価値も大きく変動し、四半期ごとや毎年の経営業績に影響を与える可能性があります。私たちは2020年10月に7，825，797株のSolid普通株を購入した。私たちはSolidに対する投資を公正な価値で入金します。公正な価値が確定しやすいからです。そのため、株式投資株価の上昇や下落はすでに私たちの投資の公正価値を変化させ、報告期間内に私たちの経営業績が大幅に変動することになる。Solidへの投資の公正価値はSolidの株価に依存するが，Solidの株価は最近大きく変動しているため，我々の投資の価値と我々の経営業績への影響も同様に異なる四半期と年度の間に大きく変動する可能性があるため，期間と期間の比較は投資の将来価値と我々の将来の経営業績をうまく示すことができない可能性がある.
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの普通株の市場価格は非常に不安定かもしれない。
私たちの普通株の市場価格はずっと不安定で、私たちの業務変化とは関係のない原因を含めて変動し続ける可能性が高い。私たちの株価は様々な要因によって大きく変動する可能性がありますが、以下の要因に限定されません
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また、バイオテクノロジーと生物製薬会社は特に極端な価格と数量変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績と関係がないか比例しない。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。
将来的に私たちの株主の所有率をさらに希釈し、私たちの株式インセンティブ計画に基づいて、私たちの株主の所有率をさらに希釈し、株価を下落させる可能性があることを含む、私たちの普通株を売却して発行する権利、または普通株を購入する権利。
私たちは未来に私たちが計画している業務を継続するために追加的な資金が必要になるだろう。ある程度、私たちは株式証券を発行することで追加資本を調達し、私たちの株主は深刻な希釈を経験するかもしれない。私たちは1回または複数回の取引で、私たちが時々決定した価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。もし私たちが1つ以上の取引で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売すれば、投資家はその後の売却によって深刻に希釈されるかもしれない。これらの売却はまた、私たちの既存株主の実質的な希釈をもたらす可能性があり、新しい投資家は私たちの既存株主よりも優れた権利を得る可能性がある。
2023年6月、私たちは私たちの2014年のインセンティブ計画の代わりに2023年インセンティブ計画、または2023年計画を採択し、株主がこの計画を承認した後、2024年6月に改訂と再記述を行った。私たちの2023年計画によると、私たちの経営陣は、私たちの従業員、役員、コンサルタントに株式オプションとその他の持分ベースの奨励を与える権利があります。2024年6月30日現在、2023年計画によると、将来付与可能な株は1，711，846株。
2023年6月に改訂·再記述された2014年従業員株式購入計画またはA&R ESPPによると、条件を満たす従業員は現在の市場価格を下回る価格で普通株を買収することができる。2024年6月30日現在、A&R ESPPにより発行可能な株は6，567，545株。
我々の取締役会は、2023年6月に改正された雇用インセンティブ計画、またはインセンティブ計画を採択しており、この計画によると、付与可能な株は最大850，000株である。2024年6月30日現在、インセンティブ計画により発行可能な株は23，673株。もし私たちの取締役会が2023年計画、A&R ESPP、またはインセンティブ計画によって将来付与可能な株式数を増加させることを選択すれば、私たちの株主は追加的な希釈を経験する可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。
我々の会社登録証明書や定款の条項、およびデラウェア州法律の条項を改訂して再記述することは、第三者が私たちを買収したり、買収コストを増加させたりすることを難しくするかもしれません。そうしても、私たちの株主に利益を与えたり、現在の経営陣を罷免したりします。
当社の会社登録証明書の改訂と再記載、改正と再記述の定款、およびデラウェア州法律に含まれる条項は、私たちの統制権の変更や私たちの経営陣の変更を遅延または阻止する可能性があります。当社の会社登録証明書の改訂と再記載には、以下の条項が含まれます
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これらの条項は単独または共同で敵意の買収、統制権の変更、または管理層の変動を延期、阻止または阻止する可能性がある。
また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、私たちが発行した議決権株の15%以上の株主が私たちと合併または合併する能力を持つことを制限しています。また、いかなる株主も、当社の改正及び再記載された会社登録証明書には含まれていないので、いかなる取締役選挙においても投票権を累積してはならない。
当社の修正および再開された設立証明書、または修正および再開された細則またはデラウェア州の法律の規定は、支配権の変更を遅延または抑止する効果を持つ可能性があります。当社の株主が当社の普通株式に対するプレミアムを受け取る機会を制限し、一部の投資家が当社の普通株式に対して支払う意思のある価格に影響を与える可能性があります。
私たちの会社登録証明書の改正と再記述は、デラウェア州衡平裁判所は、私たちと私たちの株主とのほとんどの紛争の唯一かつ独占的なフォーラムであり、これは、私たちまたは私たちの役員、上級管理職、または従業員との紛争を処理するために、私たちの株主が有利な司法フォーラムを得ることを制限する可能性があります。
私たちが改正および再説明した会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所は、(1)私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または法的手続き、(2)私たちの任意の取締役、高級管理者または他の従業員が私たちなどまたは私たちの株主に対して受託責任を有すると主張する任意の訴訟、(3)デラウェア州一般会社法または私たちの改正および再記載された会社登録証明書または別例に従って私たちにクレームを提起した任意の訴訟、または(4)私たちに対して内部事務原則によって管轄されていると主張する任意の訴訟の唯一および独占法廷である。裁判所条項の選択は、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員とのトラブルに有利だと考える株主のクレームを司法裁判所で提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対するこのような訴訟を阻止する可能性があります。あるいは、裁判所が、私たちが修正および再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区域で、このような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの業務、経営業績、および財務状況を損なう可能性があります。
一般リスク因子
もし私たちが財務報告に対して効果的な内部統制を維持できなければ、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの株式の市場価格は低下する可能性がある。
“サバンズ-オキシリー法”(Sarbanes-Oxley Act)は、財務報告および開示制御および手続きに対して効果的な内部統制を維持することを要求する。特に、“サバンズ-オキシリー法”第404(A)節の要求によると、経営陣が財務報告の内部統制の有効性を報告できるように、財務報告の内部統制のシステムおよびプロセス評価およびテストを行わなければならない。サバンズ-オキシリー法404(B)条はまた、私たちの独立監査人にこの管理評価を証明して報告することを要求する。正確な財務諸表をタイムリーに作成できるように十分な内部統制措置があることを確保して、高価で時間のかかる仕事であり、常に評価する必要がある。もし私たちが第404条の要求を遵守できない場合、あるいは私たちまたは私たちの独立公認会計士事務所が財務報告の内部統制に対する私たちの有効性を証明できない場合、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック、米国証券取引委員会、または他の規制機関の制裁または調査を受ける可能性があり、これには追加の財務および管理資源が必要になるだろう。
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当社の事業に関連して追加の税金負債が発生する場合があります。
私たちは国際的な税金構造を持っていて、アメリカと各外国の管轄区域で所得税を払わなければなりません。私たちの有効税率は、私たちの経営構造の変化、異なる国/地域での収益の組み合わせの変化、子会社間の損益分配、私たちの会社間移転定価協定と移転定価に関する規則、アメリカの研究開発税収相殺の可用性、アメリカと他の国の未来の税収法律法規の変化を含む多くの要素の影響を受けています。我々の納税義務を決定する際には、経営陣の不確定な納税状況の判断を含む重大な判断が必要である。アメリカ国税局、他の国内税務機関、あるいは外国の税務機関は、私たちの業務に適用される税法の解釈に同意しないかもしれません。私たちが報告した有効税率と税引後キャッシュフローは、私たちの財務諸表の課税金額を超える納税評価の大きな悪影響を受ける可能性があります。これは私たちの将来の有効税率を大幅に引き上げ、純収入を減少させ、将来の経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません。
私たちの歴史上、私たちは大きな損失を受けた。我々が課税損失を引き続き発生させた場合、未使用の課税損失は、当該等の未使用の赤字が満期になるまで、一定の制限の下で繰り越して将来の課税収入(あれば)を相殺する。改正後の1986年の国税法(IRC)第382条と383条によると、ある会社が“所有権変更”を経験すれば、通常、その持分が3年以内に50%を超える変化が発生したと定義され(価値で計算する)、会社は変更前の純営業損失の繰越やNOL繰り越しやその他の変更前の税収属性(例えば税収控除を検討する)を用いて変更後の収入を相殺する能力は限られている可能性がある。私たちは以前に発生した所有権変更が私たちのNOL繰越と他の変更前の税収属性に対する制限を確定するために分析を行い、連邦と州NOL繰り越し金額の恒久的な720万ドルの減少を招き、連邦研究税収の繰越免除永久的に20万ドルを減少させた。これらの減少と、将来の所有権変更による可能性のある他の状況のため、私たちは変更前のNOL繰り越しと他の税務属性を使用して、アメリカ連邦課税収入と納税義務を相殺する能力は限られており、より大きな制限を受ける可能性があり、これは私たちの未来の連邦納税義務を加速または恒久的に増加させるかもしれない。さらに、ある時期には、州所得税NOL繰り越しおよび他の州税属性繰り越し(例えば、州研究税控除)の使用が一時停止されるか、または他の方法で制限される可能性があり、これは、私たちの将来の州税負担を加速または永久的に増加させる可能性がある。
訴訟はコストを大幅に増加させ、事業を損なう可能性があります。
私たちは、将来的に訴訟の当事者になる可能性があり、訴訟は、通常の業務過程において、私たちの役員、上級管理者、株主、知的財産権および雇用事項および政策に関する訴訟、クレームおよび法的手続きを含むが、これは、賠償義務に基づいて上級管理者および取締役の法的費用を返済する潜在的費用を含む法的費用および他の関連コストを発生させることになる。例えば、私たちはHeLa細胞の受け入れと使用によって不当に利益を得たことを告発するヘンリー·タワー遺産会社の米メリーランド州地方裁判所での訴訟を弁護してきた。このようなクレームや訴訟に対する弁護の費用は高くなるかもしれないし、私たちがどんな弁護でも成功するという保証はない。さらに、このようなクレームや訴訟を解決するのに要する時間は予測できない可能性があり、これらの行動は、経営陣の私たちの業務の日常運営に対する関心を分散させる可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、およびキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性がある。訴訟は固有の不確実性の影響を受け、時々発生するこのような事件の不利な結果は、私たちの業務、運営結果、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが株主急進主義や敵意買収の対象になれば、私たちの業務や運営はマイナスの影響を受ける可能性があり、これは私たちに巨額の費用を発生させ、私たちの業務戦略の実行を阻害し、株価に影響を与える可能性があります。
株主急進主義は様々な形で出現し、様々な状況で出現し、ますます盛んになっている。株価下落はまた要請されていない方法の前で私たちの脆弱性を増加させるかもしれない。もし私たちが何らかの形の株主急進主義の対象になれば、例えば代理権競争や敵意買収など、私たちの経営陣や取締役会の関心は私たちの戦略を実行することから移ってしまうかもしれません。このような株主急進主義は、私たちの未来の戦略に明らかな不確実性をもたらし、私たちとビジネスパートナーとの関係に悪影響を与え、合格者の誘致と維持をより困難にする可能性がある。また、維権株主事項に関連した巨額の法的費用やその他の費用を含む大量のコストが発生する可能性がある。私たちの株価は大きな変動を受けたり、任意の株主行動の事件、リスク、不確実性の悪影響を受ける可能性があります。
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ESG実践および開示をより厳密に検討することは、追加のコストをもたらし、私たちのサービスおよび名声に悪影響を及ぼす可能性がある。
すべての業界の企業は、その環境、社会およびガバナンス(ESG)、実践および開示に関連するますます厳しい審査に直面しており、機関および個人投資家は、ESGスクリーニング基準を使用して投資決定を行うようになっている。ESG問題に集中している投資家は、ESG開示を強化したり、当社の業務に不利な政策を実施したりすることを求める可能性があり、株主が委託書コンテスト、メディア宣伝、または他の公開または個人的な手段によって、当社のガバナンス改革を主張したり、特定の会社の行動に参加したりしない保証はありません。これらの事項の開示またはESG実践および報告の変化に対する利害関係者の期待を満たすことができなかったことは、私たちの名声を損なう可能性があり、従業員の留任および資本獲得に影響を与える可能性がある。さらに、私たちは、私たちが発表した期間内に私たちの目標、指標、目的を追求したり、達成できなかったり、様々な報告基準を満たしていなかったり、全くなかったりすることができなかったと考えられています。これは、政府の法執行行動や個人訴訟に直面する可能性があります。
環境および多様性イニシアティブおよびESG報告基準を遵守する能力を含む任意の目標または目的を達成する能力は、多くのリスクに直面しており、その多くのリスクは制御できない。このようなリスクの例は、持続可能性および道徳的サプライチェーン基準に適合する技術および製品の利用可能性およびコスト、ESG基準または開示に影響を与える変化する規制要件、多様な人材を労働市場で募集、育成および維持する能力、およびESG指標を識別、測定、報告するために、変化する基準に適合する報告プロセスおよび制御の能力を開発することを含む。ESGベストプラクティス、報告基準、および開示要件の発展に伴い、ESG監視および報告に加えて、ESG目標の維持または達成に関連するコスト増加が生じる可能性がある。
ITEM 2未登録株式証券販売と収益の使用
ない。
ITEM 3高級証券違約
ない。
ITEM 4炭鉱安全情報開示
該当しない。
ITEM 5その他の情報
2024年6月30日までの3ヶ月間、以下の役員及び第16課職員
氏名 · タイトル |
通過期日 |
売却予定普通株式の総株数 （ 一定の条件による ） |
計画終了日 |
EVP 、 |
…まで |
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…まで |
72
ITEM 6陳列品
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引用で編入する |
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展示品番号 |
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展示品説明 |
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表 |
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日取り |
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番号をつける |
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本ファイルで提供またはアーカイブされると |
3.1 |
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改訂および再予約された会社登録証明書 |
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8-K |
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2/5/2014 |
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3.1 |
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3.2 |
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付例を改訂および再制定する |
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8-K |
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2/5/2014 |
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3.2 |
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4.1 |
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普通株の書式 |
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S-1 |
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11/8/2013 |
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4.2 |
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4.2 |
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義歯の形式 |
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S-3 ASR |
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2/21/2024 |
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4.2 |
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4.3 |
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あらかじめ出資して株式証の書式を承認する |
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8-K |
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10/23/2023 |
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4.1 |
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4.4 |
|
あらかじめ出資して株式証の書式を承認する |
|
8-K |
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6/17/2024 |
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4.1 |
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10.1# |
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2023 年のインセンティブプランの修正 · 改定 |
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S-8 |
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7/12/2024 |
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4.4 |
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10.2# |
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雇用誘導計画改正第 2 号 |
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S-8 |
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7/12/2024 |
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4.7 |
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31.1 |
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取引法規則 13 a—14 （ a ） または規則 15 d—14 （ a ） に基づいて要求される最高経営責任者の証明 |
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X |
31.2 |
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取引法規則 13 a—14 （ a ） または規則 15 d—14 （ a ） に基づいて要求される最高財務責任者の証明 |
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X |
32.1* |
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取引法第13 a-14条又は第15 d-14(B)条及び米国法第18編第1350条に規定する最高経営責任者及び最高経営責任者の証明 |
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X
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101.INS |
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XBRLインスタンスドキュメント、インラインXBRL形式 |
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X |
101.書院 |
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Linkbase文書を組み込んだインラインXBRL分類拡張アーキテクチャ |
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X |
104 |
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表紙インタラクティブデータファイル、インライン XBRL でフォーマット （ 資料 101 に含まれる ） 。 |
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* この四半期報告書に添付された付属書 32.1 として添付された証明書は、 SEC に提出され、提出されたものとみなされず、証券法または取引法に基づく登録者の提出書類に、このフォーム 10—Q の日付前後に行われても、そのような提出書類に含まれる一般的な設立言語にかかわらず、参照によって組み込まれることはありません。
# 経営契約または補償計画を示します
73
登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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Ultragenyx製薬INC. |
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日付 ： 2024 年 8 月 1 日 |
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投稿者： |
/S/エミール·D·カキス |
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Emil D.Kakkis医学博士博士 |
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社長と取締役CEO (首席行政主任) |
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日付：2024年8月1日 |
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投稿者： |
/ s / ハワードホーン |
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ハワード · ホーン |
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エグゼクティブバイスプレジデント、最高財務責任者、コーポレート戦略 (首席財務官) |
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日付：2024年8月1日 |
投稿者： |
/S/セオドア·A·恵曽加 |
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セオドア·A·恵曽加 |
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上級副社長と首席会計官 (首席会計主任) |
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