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マネー・マーケット・ファンド・メンバー米国会計基準:公正価値測定経常委員2023-12-3100017987492023-06-3000017987492022-12-310001798749米国会計基準:米国財務省証券会員2024-06-300001798749米国会計基準:企業債務証券メンバー2024-06-300001798749米国会計基準：米国政府機関債務証券メンバー2024-06-300001798749米国会計基準:コマーシャル・ペーパー・メンバー2024-06-300001798749米国会計基準:米国財務省証券会員2023-12-310001798749米国会計基準：米国政府機関債務証券メンバー2023-12-310001798749米国会計基準:企業債務証券メンバー2023-12-310001798749米国会計基準:コマーシャル・ペーパー・メンバー2023-12-310001798749米国会計基準:公正価値インプットレベル2メンバー米国会計基準:公正価値測定経常委員2024-06-300001798749米国会計基準：フェアバリューインプットレベル1メンバー米国会計基準:公正価値測定経常委員2024-06-300001798749米国会計基準:公正価値測定経常委員2024-06-300001798749米国会計基準：フェアバリューインプットレベル3メンバー米国会計基準:公正価値測定経常委員2023-12-310001798749米国会計基準:公正価値インプットレベル2メンバー米国会計基準:公正価値測定経常委員2023-12-310001798749米国会計基準：フェアバリューインプットレベル1メンバー米国会計基準:公正価値測定経常委員2023-12-310001798749米国会計基準:公正価値測定経常委員2023-12-310001798749VATE：フォスター・シティ・リース会員2022-04-300001798749賛成：ウォルサムリース会員2021-08-310001798749米国会計基準:従業員ストックオプションメンバー2024-01-012024-06-300001798749米国会計基準:RSU 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最大メンバー数米国会計基準:米国財務省証券会員2024-01-012024-06-300001798749SRT: 最大メンバー数米国会計基準：米国政府機関債務証券メンバー2024-01-012024-06-300001798749SRT: 最大メンバー数米国会計基準:企業債務証券メンバー2024-01-012024-06-300001798749SRT: 最大メンバー数米国会計基準:コマーシャル・ペーパー・メンバー2024-01-012024-06-300001798749SRT: 最大メンバー数米国会計基準:米国財務省証券会員2023-01-012023-12-310001798749SRT: 最大メンバー数米国会計基準：米国政府機関債務証券メンバー2023-01-012023-12-310001798749SRT: 最大メンバー数米国会計基準:企業債務証券メンバー2023-01-012023-12-310001798749SRT: 最大メンバー数米国会計基準:コマーシャル・ペーパー・メンバー2023-01-012023-12-3100017987492024-06-3000017987492023-12-3100017987492024-01-012024-06-3000017987492023-01-012023-06-30ISO 4217: 米ドルエクセルリ:ピュア投票:投票エクセルリ:シェアUTR: 平方フィートISO 4217: 米ドルエクセルリ:シェア年齢:個人

米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

フォーム10-Q

(マークワン)

☒	1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書

四半期終了時 2024年6月30日に

または

☐	1934年の証券取引法のセクション13または15（d）に基づく移行レポート

_____________から_____________への移行期間について

コミッションファイル番号: 001-40544

エアロベート・セラピューティクス株式会社

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

デラウェア州	83-1377888
(州またはその他の管轄区域)	(IRS) 雇用主
法人または組織）	識別番号)

930ウィンターストリート、スイートm-500
ウォルサム、 MA	02451
(主要執行機関の住所)	(郵便番号)

登録者の電話番号 (市外局番を含む): (617) 443-2400

同法第12条 (b) に従って登録された証券：


各クラスのタイトル	トレーディングシンボル	登録された各取引所の名前
普通株式、額面価格1株あたり0.0001ドル	賛同します	のナスダックグローバルマーケット

登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が過去 12 か月間（または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間）に、規則 S-T の規則 405（本章の §232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。

大型加速フィルター	☐	アクセラレーテッド・ファイラー	☐
非加速ファイラー	☒	小規模な報告会社	☒
		新興成長企業	☒

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。 ☒

登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）であるかどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ ☒

2024年8月9日現在、登録者は 28,867,711です普通株式、1株あたり額面0.0001ドル、発行済みです。


		ページ
第一部。	財務情報	7
アイテム 1.	財務諸表 (未監査)	7
	要約連結貸借対照表	7
	要約連結営業報告書および包括損失計算書	8
	要約連結株主資本計算書	9
	要約連結キャッシュフロー計算書	10
	未監査の要約連結財務諸表への注記	11
アイテム 2.	経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析	21
アイテム 3.	市場リスクに関する定量的・質的開示	28
アイテム 4.	統制と手続き	29

第二部	その他の情報	29
アイテム 1.	法的手続き	29
アイテム 1A.	リスク要因	30
アイテム 2.	持分証券の未登録売却および収益の使用	74
アイテム 3.	シニア証券のデフォルト	74
アイテム 4.	鉱山の安全に関する開示	74
アイテム 5.	その他の情報	74
アイテム 6.	展示品	75
	署名	76

私たちの事業に関連する重大なリスクやその他のリスクの概要

当社の事業には、当社の事業を評価する際に知っておくべき重大なリスクやその他のリスクや不確実性が数多くあります。これらのリスクには、以下が含まれますが、これらに限定されません。

●

戦略的取引の特定と実施が成功しなかったり、将来完了する可能性のある戦略的取引がマイナスの結果をもたらす可能性があります。

●

合併、買収、企業結合を含むがこれらに限定されない、戦略的評価に基づく取引を無事に完了したとしても、取引から期待されるメリットをすべて実現できなかったり、それらの利益が実現するまでに予想以上に時間がかかったり、統合が困難になったりする可能性があります。

●

戦略的取引の完了に成功した場合、他の運用上および財務上のリスクにさらされる可能性があります。

●

私たちの取締役会は、戦略的取引の代わりに解散と清算を追求することを決定するかもしれません。このような場合、株主に分配できる現金の額は、清算のタイミングと、コミットメントや偶発債務のために留保する必要がある現金の金額に大きく依存します。

●

私たちはバイオ医薬品会社で、営業履歴は限られています。

●

創業以来、多額の営業損失を被っており、当面は引き続き損失を被ると予想しています。収益性を達成したり維持したりすることはできないかもしれません。

●

商業販売が承認された製品はなく、製品販売による収益も得ていません。

●

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、私たちのビジネスは、そのような製品候補の開発、規制当局の承認、および商品化が成功するかどうかに完全に依存します。

●

以前の研究や試験の結果は、将来の試験結果を予測できないかもしれません。

●

私たちは、AV-101やその他の製品候補の開発を再開しましたが、将来、サイトの活性化や臨床試験への患者の登録に問題が発生する可能性があります。また、臨床開発活動が遅れたり、悪影響が出たりする可能性があります。

●

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、激しい競争に直面する可能性があり、効果的な競争ができなければ、市場への大きな浸透が妨げられる可能性があります。競合他社は私たちよりもはるかに多くのリソースを持っている可能性が高く、私たちがうまく競争できない可能性があります。

●

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、そのような製品候補のすべてのコンポーネントは、資格のある第三者に供給してもらうことになります。これらのサプライヤーのいずれかと問題が発生したり、適用される規制要件に従わなかったり、許容できる品質レベルや価格で十分な量を供給できなかったりした場合、またはまったく問題がなければ、当社の事業に重大かつ悪影響を及ぼします。

●

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、すべての臨床試験の実施を第三者に依頼することになります。これらの第三者が契約上の義務を首尾よく果たさなかったり、適用される規制要件を遵守しなかったり、予定された期限に間に合わなかったりすると、どの製品候補についても規制当局の承認を得ることができない可能性があります。

●

AV-101に関しては、6件の米国特許が発行済みで、多くの出願中の特許があります。現在または将来の他の特許出願が特許の発行につながるという保証はできません。できなければ

当社の特許権またはその他の所有権を保護すると、他社が当社と同様または同一の製品を開発する可能性があり、当社が市場で効果的に競争できなかったり、開発する可能性のある製品候補をうまく商品化できなかったりする可能性があります。

●

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、適用される規制要件の下で規制当局の承認を得ることができない可能性があります。そのような承認を拒否または延期すると、製品候補の商品化が遅れ、収益創出の可能性、事業、経営成績に悪影響を及ぼします。

●

AV-101は薬物とデバイスの組み合わせ製品なので、さらなる規制上のリスクが生じる可能性があります。

●

製品候補の開発を再開した場合、将来的には米国外で臨床試験を実施する可能性があり、米国食品医薬品局、FDA、欧州医薬品庁、EMA、および該当する外国の規制当局はそのような試験のデータを受け入れない可能性があります。

●

不利な世界経済または政治的状況は、戦略的取引を特定して実施する当社の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

上記の重要リスクおよびその他のリスクは、以下の全リスク要因のテキストと併せてお読みください。また、要約連結財務諸表と関連注記を含む、フォーム10-Qのこの四半期報告書に記載されているその他の情報、および米国証券取引委員会またはSECに提出するその他の文書にも記載されています。そのような重大リスクやその他のリスクや不確実性が実際に発生した場合、当社の事業、見通し、財政状態、経営成績は重大かつ悪影響を受ける可能性があります。私たちが直面しているリスクは、上記に要約されたリスク、またはフォーム10-Qのこの四半期報告書の項目1Aに完全に記載されているリスクだけではありません。現在当社に知られていない、または現在重要ではないと見なされているその他のリスクや不確実性も、当社の事業、見通し、財政状態、経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

将来の見通しに関する記述に関する特記事項

このForm 10-Qの四半期報告書には、当社の経営陣の信念と仮定、および経営陣が現在入手可能な情報に基づいた、明示的または黙示的な将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述に反映されている期待は合理的であると私たちは考えていますが、これらの記述は将来の出来事や将来の事業または財務実績に関するものであり、既知および未知のリスク、不確実性、および当社の実際の業績、または成果が、これらの将来の見通しに関する記述によって表明または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる原因となる可能性のあるその他の要因を含みます。このForm 10-Qの四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。

●

当社の継続的な包括的な見直しと会社の戦略的代替案の検討、およびこのプロセスによる株主価値の最大化能力の検討

●

戦略的レビュープロセス、そのような取引を完了する能力、そして魅力的な条件で行う能力に関連して取引を進めることを決定した場合、

●

AV-101の開発中止と人員削減に関連して予想される費用とコスト削減。

●

将来の経費、収益、資本要件の見積もり。また、AV-101やその他の製品候補の開発を再開する場合の追加資金の必要性。

●

AV-101やその他の製品候補の開発を再開することを決定した場合、臨床および規制上の開発計画に対する私たちの期待、そして承認されれば、製品候補のその後の商品化も再開します。

●

AV-101やその他の製品候補の開発を再開することを決定した場合に、開発する可能性のある製品候補の申請書を提出し、規制当局の承認を取得し、維持する時期と当社の能力

●

私たちの商品化、マーケティング、製造能力と戦略（将来の製品開発と商品化の取り組みを進めると決めた場合）

●

将来の製品開発に取り組むことを決定した場合に、開発する可能性のある製品候補の知的財産保護を獲得し、維持する能力に関する私たちの期待。

●

将来の製品開発に取り組むことを決定した場合に、当社の商業目標と一致する、大きな商業的可能性を秘めた製品、製品候補、または技術を特定する当社の能力。

●

AV-101または当社が追求する可能性のある将来の製品候補を対象とする知的財産権について確立および維持できる保護範囲。これには、予定されている特許保護条件も含まれます。

●

米国および海外における潜在的な規制動向。

●

米国内外での将来の製品候補の商品化を含む、戦略的コラボレーションを開始する当社の能力。

●

第三者のサプライヤー、メーカー、委託研究機関（CRO）と契約する当社の能力、およびそれらの適切な業務遂行能力。

●

政府の法律や規制の影響を含む、競合他社や業界に関連する動向

●

人員削減計画の発表後、事業運営のために主要な科学または管理職を維持する能力。

●

AV-101やその他の製品候補の開発を再開することを決定した場合に、必要に応じて事業のための追加資金を調達することができます。そして

●

「リスク要因」というタイトルのセクションに記載されているものを含む、その他のリスクと不確実性。

場合によっては、将来の見通しに関する記述を、「かもしれない」、「すべき」、「期待」、「意図」、「計画」、「予想する」、「信じる」、「見積もり」、「予測」、「可能性」、「継続」などの用語や、これらの用語やその他の類似用語に対する否定的な言葉で区別できます。これらの記述は単なる予測です。将来の見通しに関する記述には、既知および未知のリスク、不確実性、その他の要因が関係しており、場合によっては当社の制御が及ばず、結果に重大な影響を与える可能性があるため、将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。実際の結果が現在の予想と大きく異なる原因となる要因には、とりわけ、上記の「当社の事業に関連する重大なリスクの概要」、「リスク要因」というタイトルのセクション、およびフォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に記載されているものが含まれます。これらのリスクや不確実性が1つ以上発生した場合、または私たちの基礎となる仮定が正しくないことが判明した場合、実際の出来事や結果は、将来の見通しに関する記述で暗示または予測されているものと大きく異なる場合があります。将来の業績を保証する将来の見通しに関する記述はありません。このForm 10-Qの四半期報告書、およびこのForm 10-Qの四半期報告書で参照し、証券取引委員会またはSECに提出した文書を全面的にお読みになり、当社の実際の将来の業績は、これらの将来の見通しに関する記述によって明示または暗示される将来の結果とは大きく異なる可能性があることを理解した上でお読みください。

フォーム10-Qのこの四半期報告書の将来の見通しに関する記述は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付における当社の見解を表しています。その後の出来事や進展により、私たちの見方が変わると予想しています。ただし、将来のある時点でこれらの将来の見通しに関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、適用法で義務付けられている場合を除き、現時点では更新する予定はありません。したがって、これらの将来の見通しに関する記述を、Form 10-Qのこの四半期報告書の日付より後の日付の時点での当社の見解を表すものとして信頼しないでください。

フォーム10-Qのこの四半期報告書には、当社の業界、事業、製品候補の市場に関する見積もり、予測、その他の情報も含まれています。推定、予測、予測、市場調査、または同様の方法論に基づく情報は、本質的に不確実性の影響を受けやすく、実際の出来事や状況は、この情報で想定されている出来事や状況とは大きく異なる場合があります。特に明記されていない限り、この業界、ビジネス、市場、その他のデータは、社内の見積もりや調査、市場調査会社やその他の第三者が作成したレポート、調査調査、調査、および同様のデータ、業界、医療および一般出版物、政府のデータ、および同様の情報源から入手しました。このForm 10-Qの四半期報告書に記載されている第三者の情報に関する虚偽の記述は知りませんが、特に予測に関連する見積もりには多数の仮定が含まれ、リスクや不確実性の影響を受けやすく、さまざまな要因に基づいて変更される可能性があります。これらの要因は、「リスク要因」というタイトルのセクションやこのフォーム10-Qの四半期報告書の他の部分で説明されているものを含め、さまざまな要因に基づいて変更されることがあります。

パートI-財務情報

アイテム 1.財務諸表。

エアロベイト・セラピューティクス株式会社

要約連結貸借対照表

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）


	6月30日		12月31日
	2024		2023
資産
流動資産：
現金および現金同等物	$	31,069	$	23,491
短期投資		73,133		98,948
前払費用およびその他の流動資産		6,558		1,793
流動資産合計		110,760		124,232
資産および設備、純額		232		288
オペレーティングリースの使用権資産		621		614
その他の長期資産		81		2,284
総資産	$	111,694	$	127,418

負債と株主資本

現在の負債:
買掛金	$	4,179	$	2,396
未払負債およびその他の流動負債		12,366%		14,821
オペレーティングリース負債		475		420
流動負債合計		17,020		17,637
オペレーティングリース負債、当期分を差し引いたもの		206		255
その他の負債		70		70
負債総額		17,296		17,962

コミットメントと不測の事態（注5）
株主資本:
優先株式、$0.0001 額面価格; 10,000,000 それぞれ2024年6月30日と2023年12月31日の時点で承認された株式。いいえ 2024年6月30日と2023年12月31日にそれぞれ発行済み株式と発行済み株式		—		—
普通株式、$0.0001 額面価格; 150,000,000 それぞれ2024年6月30日と2023年12月31日に承認された株式。 28,854,750 そして 27,762,703 2024年6月30日と2023年12月31日にそれぞれ発行済み株式と発行済み株式		3		3
その他の払込資本		305,863		272,640
その他の包括利益（損失）の累計		(83)		237
累積赤字		(211,385)		(163,424)
株主資本の総額		94,398		109,456
負債総額と株主資本	$	111,694	$	127,418

未監査の中間要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

エアロベイト・セラピューティクス株式会社

要約連結営業報告書および包括損失計算書

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）


	6月30日に終了した3か月間、				6月30日に終了した6か月間
	2024		2023		2024		2023
営業経費:
研究開発	$	21,248	$	16,034	$	41,328	$	29,522%
一般と管理		4,917		4,302		9,455		8,453
営業費用の合計		26,165%		20,336		50,783		37,975
事業による損失		(26,165%)		(20,336)		(50,783)		(37,975)
その他の収入 (費用):
利息収入		1,396		1,312		2,831		2,432
その他の費用:		(6)		(1)		(9)		(2)
その他の収入の合計		1,390		1,311です		2,822		2,430
純損失	$	(24,775)	$	(19,025)	$	(47,961)	$	(35,545)
総合損失:
純損失	$	(24,775)	$	(19,025)	$	(47,961)	$	(35,545)
その他の包括的損失:
有価証券の未実現（損失）利益		(50)		(22)		(320)		243
包括的損失	$	(24,825)	$	(19,047)	$	(48,281)	$	(35,302)
1株当たり純損失（基本および希薄化後）	$	(0.86)	$	(0.76)	$	(1.68)	$	(1.42)
発行済普通株式、基本株および希薄化後の普通株式の加重平均株式		28,756,043		25,166,505です		28,566,924		24,973,250

未監査の中間要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

エアロベイト・セラピューティクス株式会社

要約連結株主資本計算書

(未監査)

(千単位、株式金額を除く)



						累積
				[追加]		その他				合計
	普通株式			支払い済み		包括的		累積		株主の
	株式	金額		資本		利益/（損失）		赤字		エクイティ
2023年12月31日現在の残高	27,762,703	$	3	$	272,640	$	237	$	(163,424)	$	109,456
投資の含み損失	—		—		—		(270)		—		(270)
ストックオプションの行使による普通株式の発行	133,282		—		704		—		—		704
制限付株式ユニットの権利確定	2,776		—		—		—		—		—
株式ベースの報酬	—		—		4,200%		—		—		4,200%
純損失	—		—		—		—		(23,186)		(23,186)
2024年3月31日現在の残高	27,898,761	$	3	$	277,544です	$	(33)	$	(186,610)	$	90,904
投資の含み損失	—		—		—		(50)		—		(50)
ATmに関連する普通株式の発行、純額	800,000		—		23,635		—		—		23,635
ストックオプションの行使による普通株式の発行	119,239		—		511		—		—		511
ESPPに基づく普通株式の発行	34,034		—		308		—		—		308
制限付株式ユニットの権利確定	2,716		—		—		—		—		—
株式ベースの報酬	—		—		3,865		—		—		3,865
純損失	—		—		—		—		(24,775)		(24,775)
2024年6月30日の残高	28,854,750	$	3	$	305,863	$	(83)	$	(211,385)	$	94,398



						累積
				[追加]		その他				合計
	普通株式			支払い済み		包括的		累積		株主の
	株式	金額		資本		利益/（損失）		赤字		エクイティ
2022年12月31日現在の残高	24,722,974	$	2	$	215,110	$	(466)	$	(87,903)	$	126,743
投資の未実現利益	—		—		—		265		—		265
ストックオプションの行使による普通株式の発行	93,966%		—		223		—		—		223
株式ベースの報酬	—		—		2,384		—		—		2,384
純損失	—		—		—		—		(16,520)		(16,520)
2023年3月31日時点の残高	24,816,940	$	2	$	217,717です	$	(201)	$	(104,423)	$	113,095
投資の含み損失	—		—		—		(22)		—		(22)
ATmに関連する普通株式の発行、純額	2,662,721		1		44,282		—		—		44,283
ストックオプションの行使による普通株式の発行	106,756		—		333		—		—		333
ESPPに基づく普通株式の発行	13,866%		—		228		—		—		228
制限付株式ユニットの権利確定	815		—				—		—		—
株式ベースの報酬	—		—		3,034		—		—		3,034
純損失	—		—		—		—		(19,025)		(19,025)
2023年6月30日の残高	27,601,098	$	3	$	265,594	$	(223)	$	(123,448)	$	141,926

未監査の中間要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

エアロベイト・セラピューティクス株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(未監査)

(千単位)


	6月30日に終了した6か月間
	2024		2023
営業活動によるキャッシュフロー:
純損失	$	(47,961)	$	(35,545)
純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整：
株式ベースの報酬費用		8,065		5,418
減価償却費および償却費		56		43
投資に対する割引や保険料の償却の増加、純額		(1,451)		(1,310)
営業資産および負債の変動：
前払費用およびその他の流動資産		(4,765)		(98)
その他の長期資産		2,510		(55)
買掛金		1,783		2,894
未払負債およびその他の負債		(2,455)		2,554
オペレーティングリースの資産および負債、純額		(1)		(43)
その他の負債		113		(225)
営業活動に使用された純現金	$	(44,106)	$	(26,367)

投資活動によるキャッシュフロー:
短期投資の購入		(14,750)		(48,346)
短期投資の満期		41,583		67,750%
資産および設備の購入		—		(46)
投資活動によって提供される純現金	$	26,833%	$	19,358

財務活動によるキャッシュフロー:
ATmに関連する普通株式の売却による収入、純額		23,635		44,888
提供費用の支払い		(307)		(159)
ESPPに基づく普通株式の発行による収入		308		228
ストックオプションの行使による普通株式の発行による収入		1,215		556
財務活動による純現金	$	24,851	$	45,513です

現金および現金同等物の純増加		7,578		38,504
現金および現金同等物の期首残高		23,491		22,397
期末の現金および現金同等物	$	31,069	$	60,901

非現金投資および財務活動の補足開示：
オペレーティングリース負債と引き換えに使用権資産	$	206	$	—
買掛金に含まれる繰延募集費用	$	—	$	75

未監査の中間要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

エアロベート・セラピューティクス株式会社

未監査の暫定要約連結財務諸表への注記

(1) 組織と業務の性質

(a) 組織と業務の性質

エアロベート・セラピューティクス・インク.（「Aerovate」または「当社」）は、2018年7月にデラウェア州に設立され、マサチューセッツ州ウォルサムに本社を置いています。同社には、アエロベイト証券株式会社という完全子会社があります。同社はバイオ医薬品会社です。当社が最初に注力したのは、肺動脈高血圧症（「PAH」）の治療を目的とした、当社のイマチニブの乾燥粉末吸入製剤、AV-101の開発でした。しかし、2024年6月、当社は、PAHの成人を対象としたAV-101のグローバル第2B/第3相試験の第20,000相試験の陰性結果を発表しました。その結果、当社は登録を中止し、第2/第3相試験の第3相部分と長期延長試験を中止することを決定しました。2024年7月、当社はWedbush PacGrowを当社の専属の戦略的財務アドバイザーとして雇い、買収、合併、逆合併、企業結合、清算、その他の取引を含むがこれらに限定されない戦略的代替案の検討プロセスを支援しました。

(b) アット・ザ・マーケット・オファリング

2023年4月5日、当社はATmエクイティ・オファリングを開始しました^SM BofA Securities, Inc. または代理店との売買契約、または売買契約。これに基づき、会社は随時、その選択により、総額$まで売却することができます75.0 販売代理店としてのエージェントを通じて、100万株の普通株を。2024年6月30日の時点で、 3,462,721 売買契約に基づいて株式が売却され、$が発生しました67.9 エージェントへの手数料やその他の提供費用を差し引いた後の純収入は100万です。フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点で、最大$まで6.0 売買契約に基づき、当社の普通株式の100万株が随時売却可能です。

創業以来、当社は実質的にすべてのリソースを研究開発活動、事業計画、知的財産ポートフォリオの確立と維持、人材の採用、資金調達、およびこれらの事業の一般的および管理的サポートに費やしてきましたが、計画されていた主要事業からの収益は実現していません。会社は創業以来、事業から損失とマイナスのキャッシュフローを被っています。2024年6月30日現在、当社には現金および現金同等物と短期投資があり、104.2 百万。

経営陣は、当社の現在の現金および現金同等物と短期投資により、戦略的代替案を模索しながら、本報告書の提出日から少なくとも12か月間は債務を履行するのに十分な資金が得られると考えています。

(2) 表示の根拠と重要な会計方針

(a) プレゼンテーションの基本

添付の2024年6月30日現在、および2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月および6か月間の未監査の要約連結財務諸表は、中間財務情報について米国で一般に認められている会計原則（「GAAP」）に従い、改正された1933年の証券法（「証券法」）の規則S-Xの第10条に従って作成されています。したがって、これらには、GAAPが完全な財務諸表に必要なすべての情報や注記が含まれているわけではありません。これらの未監査の要約連結財務諸表には、会社の財政状態、経営成績およびキャッシュフローを公正に説明するために必要であると当社が考える通常の調整および定期的な調整のみが含まれています。

2024年6月30日までの3か月と6か月の業績は、必ずしも会計年度全体またはそれ以降の中間期間に予想される業績を示すものではありません。2023年12月31日現在の要約連結貸借対照表は、その日付の監査済み財務諸表から導き出されていますが、完全な財務諸表についてGAAPが要求するすべての開示は含まれていません。完全な財務諸表についてGAAPで義務付けられているすべての開示がここに含まれていないため、これらの未監査の要約連結財務諸表とそれに付随する注記は、2023年12月31日に終了した年度の当社の監査済み財務諸表と併せて読む必要があります。これらの注記で該当するガイダンスについて言及しているのは、財務会計基準審議会（「FASB」）の会計基準体系化（「ASC」）および会計基準更新（「ASU」）に記載されている信頼できるGAAPを指すものです。

(b) 見積もりの使用

米国会計基準に準拠して会社の連結財務諸表を作成するには、経営陣は、連結財務諸表の日付現在の報告資産および負債の金額、偶発資産および負債の開示、および報告期間中の報告された費用額に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。報告された金額とメモの開示は、発生する可能性が最も高い全体的な経済状況と、経営陣がとると予想される対策を反映しています。実際の結果は、それらの見積もりとは大きく異なる可能性があります。連結財務諸表に反映される会計上の見積もりおよび管理上の判断には、研究開発費の発生を含む通常の定期的な見越額、株式ベースの報酬、投資の公正価値、オペレーティングリースの使用権資産とリース負債が含まれます。見積もりと仮定は四半期ごとに見直されます。会計上の見積もりの修正は、見積もりが修正された期間および影響を受ける将来の期間に認識されます。

1株当たりの基本純損失は、普通株主に帰属する純損失を、希薄化する可能性のある有価証券を考慮せずに、その期間に発行された普通株式の加重平均数で割って計算されます。希薄化後の1株当たり純損失は、普通株主に帰属する純損失を、加重平均普通株式数に、その期間中に発行された潜在的な希薄化有価証券の潜在的な希薄化効果を加えた合計で割って計算されます。潜在的な希薄化有価証券は、希薄化防止効果がある場合、希薄化後の収益または1株当たり損失から除外されます。希薄化の可能性のある当社の有価証券は、希薄化後の1株当たり純損失の計算から除外されています。希薄化後の1株当たり純損失は、希薄化防止効果があるためです。提示されたすべての期間について、当社の純損失ポジションによる基本発行済株式と希薄化後発行済株式数の計算に用いた株式数に差はありません。

次の表は、当社の1株当たり純損失（1株と1株当たりの金額を除く千単位）をまとめたものです。


	6月30日に終了した3か月間、				6月30日に終了した6か月間
	2024		2023		2024		2023
分子:
純損失	$	(24,775)	$	(19,025)	$	(47,961)	$	(35,545)
普通株主に帰属する純損失	$	(24,775)	$	(19,025)	$	(47,961)	$	(35,545)

分母:
加重平均発行済普通株式、基本株および希薄化後普通株式		28,756,043		25,166,505です		28,566,924		24,973,250
1株当たり純損失（基本および希薄化後）	$	(0.86)	$	(0.76)	$	(1.68)	$	(1.42)

普通株主に帰属する希薄化後の1株当たり純損失の計算に含まれていない、希薄化の可能性のある有価証券は次のとおりです（普通株式同等株の場合）。


	6月30日現在、
	2024	2023
普通株式の購入オプション	5,628,960	5,158,609
未確定譲渡制限付株式ユニット	—	31,066
	5,628,960	5,189,675です

(d) 最近発行され、最近採用された会計宣言

2023年11月、米国連邦銀行は2023-07年度のASU を発行しました。 セグメントレポート（トピック280）: 報告対象セグメントの開示の改善により、公的機関は報告対象セグメントの多額の経費に関する情報を中間および年次ベースで開示する必要があります。この基準は、2023年12月15日以降に開始する会計年度と、2024年12月15日以降に開始する会計年度内の中間期間に有効です。企業はセグメント報告ガイダンスの変更を遡及的に採用しなければならず、早期採用も認められています。当社は、このASUが当社の連結財務諸表および関連する開示に重大な影響を与えるとは考えていません。

2023年12月、FASBは2023-09年ASUを発行しました。 所得税（トピック 740）: 所得税開示の改善。これにより、企業の所得税率調整表や、米国と外国の法域の両方で支払われる現金税に関する開示が拡大されました。この基準は、2024年12月15日以降に開始する会計年度と、2024年12月15日以降に開始する会計年度の中間期間に有効で、早期採用が許可されています。当社は現在、この基準の採用が連結財務諸表および関連する開示に与える影響を評価中であり、このASUが当社の連結財務諸表および関連する開示に重大な影響を与えるとは考えていません。

(3) 金融商品の公正価値

次の表は、定期的に公正価値で測定される会社の金融資産と、公正価値階層（千単位）に基づくそれぞれのインプットレベルをまとめたものです。


			を使用して公正価値測定
			の見積もり価格は
			活発な市場		重要なその他		重要な
			同一の場合		観察可能		観察不能
	6月30日		資産		インプット		インプット
	2024		(レベル 1)		(レベル 2)		(レベル 3)
資産:
現金同等物
マネー・マーケット・ファンド	$	18,343	$	18,343	$	—	$	—
コマーシャル・ペーパー		2,988		—		2,988		—
現金同等物の合計		21,331		18,343		2,988		—

短期投資
エージェンシー債券		37,367		—		37,367		—
コマーシャル・ペーパー		19,503		—		19,503		—
米国財務省短期証券		9,420		9,420		—		—
企業債務証券		6,843		—		6,843		—
短期投資総額		73,133		9,420		63,713		—

資産の公正価値の合計	$	94,464	$	27,763	$	66,701	$	—


			を使用して公正価値測定
			の見積もり価格は
			活発な市場		重要なその他		重要な
			同一の場合		観察可能		観察不能
	12月31日		資産		インプット		インプット
	2023		(レベル 1)		(レベル 2)		(レベル 3)
資産:
現金同等物
マネー・マーケット・ファンド	$	19,787	$	19,787	$	—	$	—
現金同等物の合計		19,787		19,787		—		—

短期投資
エージェンシー債券		42,255				42,255
コマーシャル・ペーパー		38,386		—		38,386		—
米国財務省短期証券		10,362		10,362		—		—
企業債務証券		7,945		—		7,945		—
短期投資総額		98,948		10,362		88,586		—

資産の公正価値の合計	$	118,735	$	30,149	$	88,586	$	—

現金同等物と短期投資

定期的に公正価値で測定される金融資産は、会社の現金同等物と短期投資で構成されています。現金同等物はマネーマーケットファンドとコマーシャルペーパーで構成され、短期投資は米国財務省証券、機関債、社債、証券、コマーシャルペーパーで構成されていました。当社は、投資運用会社から価格情報を入手し、通常、報告された取引、ブローカー/ディーラーの相場、入札および/またはオファーなど、標準的な観察可能な情報を使用して投資証券の公正価値を決定します。

次の表は、当社の短期投資（千単位）をまとめたものです。


		2024年6月30日現在
				グロス		グロス
		償却済み		未実現		未実現		推定フェア
	成熟	コスト		利益		損失		値
エージェンシー債券	2 年またはそれ以下		37,409		9		(51)		37,367
コマーシャル・ペーパー	2 年またはそれ以下		19,508		3		(8)		19,503
米国財務省短期証券	2 年またはそれ以下		9,439		—		(19)		9,420
企業債務証券	2 年またはそれ以下		6,860		—		(17)		6,843
		$	73,216	$	12	$	(95)	$	73,133


		2023年12月31日現在
				グロス		グロス
		償却済み		未実現		未実現		推定フェア
	成熟	コスト		利益		損失		値
エージェンシー債券	2 年またはそれ以下	$	42,090		179		(14)	$	42,255
コマーシャル・ペーパー	2 年またはそれ以下		38,362		29		(5)		38,386
米国財務省短期証券	2 年またはそれ以下		10,334		31		(3)		10,362
企業債務証券	2 年またはそれ以下		7,925です		21		(1)		7,945
		$	98,711です	$	260	$	(23)	$	98,948

次の表は、未実現損失が12か月未満と12か月以上（千単位）の当社の短期投資をまとめたものです。


		2024年6月30日現在
		12 か月未満			12か月以上
			未実現				未実現		合計		未実現の合計
		公正価値	損失		公正価値		損失		公正価値		損失
エージェンシー債券	$	17,234	$	(35)	$	12,498	$	(15)	$	29,732	$	(50)
コマーシャル・ペーパー		8,866		(8)		—		—		8,866		(8)
米国財務省短期証券		7,380		(17)		1,975		(3)		9,355		(20)
企業債務証券		6,843		(17)		—		—		6,843		(17)
	$	40,323	$	(77)	$	14,473	$	(18)	$	54,796	$	(95)


		2023年12月31日現在
		12 か月未満			12か月以上
			未実現				未実現		合計		未実現の合計
		公正価値	損失		公正価値		損失		公正価値		損失
コマーシャル・ペーパー	$	6,042	$	(5)	$	—	$	—	$	6,042	$	(5)
エージェンシー債券		3,760		(6)		6,579		(8)		10,339		(14)
米国財務省短期証券		488		(2)		1,007		(1)		1,495		(3)
企業債務証券		3,110		(1)		—		—		3,110		(1)
	$	13,400%	$	(14)	$	7,586	$	(9)	$	20,986	$	(23)

当社は、未実現損失が信用損失またはその他の要因によるものかどうかを検討します。2024年6月30日および2023年12月31日現在の当社の短期投資の未実現損失は、信用リスクではなく、経済環境の結果としての市場価値と金利の変動によるものでした。2024年6月30日および2023年12月31日現在、いいえ信用損失引当金が記録されました。2024年6月30日までの6か月間、当社は短期投資に関連する減損損失を認識していませんでした。経営陣が売却する意図はなく、原価ベースの回収または公正価値の回収前に会社がこれらの投資を売却しなければならない可能性も高くありません。未実現利益と未実現損失は、その他の包括利益（損失）の累計に含まれます。

未収利息は、債券の発行者が債務不履行に陥ったとき、または支払不履行が予想される時点で、純実現投資利益（損失）から償却されます。短期投資に関連する未収利息は $でした0.5 2024年6月30日の時点で百万ドル、そしてドル0.6 2023年12月31日時点で百万です。

(4) 貸借対照表の構成要素

前払費用およびその他の流動資産

前払費用およびその他の流動資産は、以下のとおりです（千単位）。


	6月30日		12月31日
	2024		2023
前払いの研究開発	$	4,810	$	375
前払い経費		1,296		1,168
その他の流動資産		452		250
前払費用とその他の流動資産の合計	$	6,558	$	1,793

未払負債およびその他の流動負債

2024年6月、AV-101のさらなる開発を中止するという当社の決定を受けて、同社は今後数か月以内にほぼすべての従業員を解雇する計画（「人員削減計画」）を発表しました。2024年7月31日現在、 35 個人、または 69会社の従業員の割合が解雇されました。影響を受けた個人には、現金による退職金を含む退職金が提供されており、今後も支給される予定です。影響を受ける各個人の退職手当の受給資格は、会社に対する請求の一般的な解除を含む別居契約の締結を条件としています。人員削減計画に関連して、当社は（リリースを考慮して）約$の費用がかかると見積もっています5.6 100万ドル。これは主に1回限りの退職金です。およそ $2.6 これらの費用のうち100万件は2024年の第2四半期に発生し、残りは2024年の第3四半期と第4四半期に発生すると予想されています。

未払負債およびその他の流動負債は以下のとおりです（千単位）。


	6月30日		12月31日
	2024		2023
これまでに蓄積された研究開発	$	9,034	$	9,363
未払給与およびその他の従業員福利厚生		2,663		4,368
その他		669		1,090
未払負債およびその他の流動負債の合計	$	12,366%	$	14,821

(5) コミットメントと不測の事態

2021年8月、当社はおおよそのリース契約（「ウォルサムリース」）を締結しました 5,000 マサチューセッツ州ウォルサムにある会社の本社のオフィススペースの面積。ウォルサムリースの期間は三十九か月（「リース期間」）、延長または早期終了の場合を除きます。同社には、ウォルサムのリースを延長するオプションがありました一追加期間の 3年。リース期間には初期減額期間があり、最初に支払うべき基本賃料は約$です18,000 削減期間の翌月あたり。最初に支払うべき基本賃料はおよそ増加します 2リース期間中の年間%。ウォルサムリースの開始日は2021年9月1日でした。2024年1月、当社はウォルサムリースの修正第1条を締結しました。その結果、リースは2025年12月31日に期限切れになり、ドルが増加しました1.00 追加リース期間中の賃貸可能平方フィートあたり。このリース延長を取得したことで、当社はウォルサムのリースを延長することができなくなりました一追加期間の三年。

2022年4月、当社はおおよそのリース契約（「フォスターシティリース」）を締結しました 3,500 カリフォルニア州フォスターシティにある平方フィートのオフィススペース。フォスター・シティ・リースの期間は三十九か月、延長されたり、早期に終了されたりしない限り。会社には、フォスターシティのリースをさらに期間延長することができます一年。フォスター・シティ・リースで支払う基本賃料は$です22,600% 1か月あたり、年々増額される場合があります 3各記念日に％。

2024年6月30日現在、オペレーティングリースに基づく将来の最低年間リース支払い額は次のとおりです（千単位）。


	合計最小値
	リース支払い
2024		$	468
2025			242
オペレーティング・リースの支払い総額			710
減額:利息を表す金額			(29)
純最低リース料の現在価値		$	681

会社のリースには暗黙の金利が設定されていないため、会社はリース開始日に入手可能な情報に基づいて段階的な借入金利を使用しています。2024年6月30日現在および2023年12月31日現在のオペレーティングリースの構成要素は次のとおりです（リース期間と割引率を除く千単位）。


	6月30日			12月31日
オペレーティングリース負債：	2024			2023
現在の		475			420
非電流		206			255
リース負債総額	$	681		$	675
加重平均残存リース期間 (年単位)		1.4			1.5
加重平均増分借入金利		6.4	%		6.0	%

オペレーティングリース負債の測定に含まれる金額に対して支払われた現金に関する補足的なキャッシュフロー情報は次のとおりです（千単位）。


	6月30日に終了した6か月間
	2024		2023
支払われた現金は営業キャッシュフローに含まれます	$	254	$	246

家賃費用は以下の通りです（千単位）：


	6月30日に終了した3か月間、				6月30日に終了した6か月間
	2024		2023		2024		2023
オペレーティングリース	$	114	$	111	$	228	$	221
短期リース		83		—		165		—
家賃費用合計	$	197	$	111	$	393	$	221

(6) 株主資本

2021年7月2日、当社の設立証明書の修正証明書が発効しました。 150,000,000 額面金額が$の普通株式の授権株式0.0001 一株当たり、 10,000,000 額面金額が$の未指定優先株式の授権株式0.0001 一株あたり。

普通株式の保有者には次の権利があります一すべての株主総会で保有されている普通株式の各株に投票します。

2024年6月30日現在、当社は、将来の発行に備えて、転換後の以下の普通株式を留保しています。


		2024年6月30日に
付与された普通株式オプションと発行済の有形ストックオプション		5,628,960
2021年プランで発行予定の株式		1,080,210
将来のESPPの発行に備えて予約されています		401,218
合計		7,110,388です

(7) 株式ベースの報酬

(a) ストックオプションプラン

当社の2021年ストックオプションおよびインセンティブプラン（「2021年プラン」）は、2021年6月に当社の取締役会で採択され、当社の株主によって承認され、2021年6月29日に発効しました。2021年プランの発効に伴い、当社の2018年株式インセンティブプラン（「2018年プラン」）は終了し、それ以上の助成はできません。当社の2021年プランでは、インセンティブストックオプション、非適格ストックオプション、株式評価権、株式賞与、制限付株式、株式ユニット、および役員、従業員、コンサルタント、顧問に現金報奨を含むその他の形態の報奨を付与することができます。

2024年6月30日現在の合計は 5,675,841 当社の普通株式は、2021年プランに基づいて付与されたアワードに関して発行が承認されました。そのうちの 1,080,210 株式は引き続き発行可能です。株式限度額は、毎年1月の最初の取引日（2022年以降）に、（1）の小さい方の金額で自動的に増加します。4前年の12月の最終取引日における当社の普通株式の発行済み株式総数の割合、または（2）当社の取締役会で決定されたより少ない数。採用以降、年間増加分に応じて2021年プランで入手可能な株式数の合計は 3,075,841 2024年1月1日までの株式。

2021年プランまたは2018年プランに基づいて付与されたアワードの対象となる株式で、有効期限が切れる前に支払い、引き渡し、行使されなかったり、権利確定されなかったり、権利確定されなかったり、そのようなアワードの購入価格または行使価格や関連する源泉徴収義務の支払いに使用された株式は、2021年プランに基づく新たなアワード付与の対象となります。

2024年6月30日の時点で、 4,520,814 そして 1,108,146 オプションはそれぞれ2021年プランと2018年プランで付与されていました。

2021年プランと2018年プランで付与されるオプションは、付与時に決定されたさまざまな日に行使可能で、その期間内に終了します 10付与日の年数。権利確定期間は通常3日間です 4年。

次の表は、2024年6月30日までの6か月間の2021年プランと2018年プランに基づくオプションアクティビティをまとめたものです。


				加重-
				平均
				残り	集計
		加重平均		契約期間	本質的価値
	[オプション]	行使価格		(年単位)	(千単位)
2023年12月31日時点で未払い	5,230,344	$	13.66	8.16	$	49,728
付与されました	1,489,191		19.70
運動した	(252,521)		4.82
キャンセル/没収	(838,054)		19.95
2024年6月30日に未処理です	5,628,960	$	14.72	7.60	$	—
2024年6月30日に権利確定して行使可能です	2,829,947		12.78	6.73		—

ストックオプション付与の加重平均付与日の公正価値は $14.92 2024年6月30日までの6か月間の1株当たり。

2024年6月30日の時点で、およそ$がありました31.9 2021年プランと2018年プランに基づいて付与された未確定ストックオプションに関連する未認識の株式ベースの報酬費用の総額100万件。これは約加重平均期間にわたって計上される見込みです 2.3年。

(b) 従業員株式購入制度

当社の従業員株式購入制度（「ESPP」）は、2021年6月に当社の取締役会および株主によって採択され、IPOの完了時に発効しました。合計で 230,000 当社の普通株式は当初、ESPPの下で発行可能でした。株式限度額は、毎年1月の最初の取引日（2022年以降）に、（1）の小さい方の金額で自動的に増加します 1前年の12月の最終取引日における当社の普通株式の発行済み株式総数の割合、または（2）当社の取締役会で決定されたより少ない数。2021年プランで入手可能な株式数は、次のように増加しました 247,229 2023年1月1日に発効する株式は、当社の取締役会によって決定されました。ESPPでは、対象となる従業員は、給与控除により、最大で割引価格で会社の普通株式を購入できます 15対象となる報酬の割合（プランの制限によります）。ESPPは以下を提供します 6 か月募集期間、および各募集期間の終了時に、従業員は次の場所で株式を購入できます 85募集期間の最初の取引日または募集期間の最終取引日における当社の普通株式の公正市場価値のいずれか低い方の割合。2024年6月30日の時点で、 76,011 株式はESPPの下で発行されていました、そして 401,218 ESPPプランに基づいて承認された株式が発行可能でした。

2024年6月30日の時点で、 31,881 譲渡制限付株式ユニットは2021年プランに基づいて付与されていました。2024年6月30日までの6か月間の当社の株式報奨制度に基づく権利確定されていない制限付株式ユニットの活動の状況と変化の概要は次のとおりです。


		加重-
		平均助成金
		日付、公正価値
	単位	ユニットあたり
2023年12月31日現在の未確定制限付株式ユニット	21,968	$	22.26
付与されました	—		—
既得	(5,492)		21.30
没収	(16,476)		22.58
2024年6月30日現在の未確定制限付株式ユニット	—	$	—

制限付株式ユニットの株式ベースの報酬は、付与日における当社の普通株式の公正価値に基づいており、権利確定期間中に計上されます。権利確定期間は通常3日間です 4年。

2024年6月30日の時点で、同社はいいえ権利が確定していない制限付株式ユニットに関連する、認識されていない株式ベースの報酬費用。

(d) 株式ベースの報酬費用

すべての株式報奨で計上された株式ベースの報酬費用は、営業報告書と包括損失で次のように報告されています（千単位）。


	6月30日に終了した3か月間、				6月30日に終了した6か月間
	2024		2023		2024		2023
研究開発	$	2,035	$	1,682	$	4,529	$	2,981
一般と管理		1,830		1,352		3,536		2,437
合計	$	3,865	$	3,034	$	8,065	$	5,418

連結営業報告書に含まれる報奨の種類別および包括利益（損失）別の株式ベースの報酬費用は次のとおりです。


	6月30日に終了した3か月間、				6月30日に終了した6か月間
	2024		2023		2024		2023
ストック・オプション	$	3,808	$	2,940	$	7,876	$	5,229
制限付株式の報奨とユニット		16		51		62		99
従業員株式購入プラン特典		41		43		127		90
合計	$	3,865	$	3,034	$	8,065	$	5,418

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析。

当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の場所に記載されている未監査の要約連結財務諸表と関連注記、および2024年3月25日に証券取引委員会に提出された2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれる監査済み連結財務諸表と関連注記と併せてお読みください。この議論には、私たちの計画、見積もり、信念を反映し、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の実際の業績と特定の出来事のタイミングは、この四半期報告書のパートI、項目1Aに含まれる「リスク要因」というタイトルのセクションで説明されているものを含め、いくつかの要因の結果として、これらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性があります。この四半期報告書の「将来の見通しに関する特記事項」を参照してください。

[概要]

私たちはバイオ医薬品会社です。当初の焦点は、米国とヨーロッパで約7万人が罹患している壊滅的な病気である肺動脈高血圧症（PAH）の治療のためのイマチニブの乾燥粉末吸入製剤であるAV 101を発展させることでした。2024年6月17日、AV-101（ImpAhCT）のフェーズ2B/フェーズ3吸入イマチニブ肺動脈高血圧症臨床試験の第20,000相部分のトップライン結果を発表しました。トップラインデータによると、AV-101はすべての用量群で一般的に耐容性は良好でしたが、研究対象のいずれの用量でも、プラセボと比較して肺血管抵抗の改善という主要評価項目を満たさなかったか、副次的評価項目である徒歩6分の距離の変化に有意義な改善が見られませんでした。また、ImpAhCTのフェーズ20,000部分のいくつかの副次的評価項目からのデータも確認しましたが、有意義な改善は見られませんでした。これらの結果と独立研究諮問委員会との合意に基づき、私たちは登録を中止し、IMPAhCTの第3相試験と長期延長試験を中止しました。PAH治療用のAV-101は、開発中の唯一の製品候補でした。現時点では、AV-101やその他の製品候補の開発を再開するつもりはありません。2024年7月、私たちは株主価値の最大化に焦点を当てた戦略的代替案の包括的な見直しを行う決定を発表しました。また、買収、合併、逆合併、企業結合、清算、その他の取引を含むがこれらに限定されない戦略的代替案の模索を支援するために、ウェドブッシュ証券株式会社（Wedbush PacGrow）を専属の戦略的財務顧問として雇いました。

最近の動向

人員削減計画

2024年6月、AV-101のさらなる開発を中止するという決定を受けて、今後数か月以内にほぼすべての従業員を解雇する計画、つまり人員削減計画を発表しました。2024年7月31日現在、35人、つまり当社の従業員の 69% が解雇されました。影響を受けた個人には、現金による退職金を含む退職金が提供されており、今後も支給される予定です。影響を受ける各個人の退職手当の受給資格は、当社に対する請求の一般的な解除を含む別居契約の締結を条件としています。人員削減計画に関連して、（リリースを考慮して）約560万ドルの費用が発生すると推定しています。これは主に1回限りの退職金です。これらの費用のうち約260万ドルは2024年の第2四半期に発生し、残りは2024年の第3四半期と第4四半期に発生すると予想されています。

アット・ザ・マーケット・オファリング

2023年4月5日、私たちはATmエクイティ・オファリングを開始しました^SM BofA Securities, Inc. または代理店との売買契約、または売買契約。これに従い、当社は「市場で」提供プログラムまたはAtMプログラムを設立しました。これにより、当社の選択により、販売代理店として、エージェントを通じて最大7,500万ドルの普通株式を随時売却します。2024年6月30日現在、3,462,721株が売買契約に基づいて売却され、代理店への手数料およびその他の募集費用を差し引いた後の純収入は6,790万ドルです。フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点で、最大600万ドルの普通株式が売買契約に基づいて随時売却可能です。

経営成績の構成要素

収入

現在、販売が承認されている製品はなく、現在までに収益も出ていません。現時点では、AV-101やその他の製品候補の開発を再開する予定はありません。そのため、現在、収益の創出は見込めません。製品収益を生み出す私たちの能力は、私たちが追求する可能性のある将来の医薬品候補の開発が成功し、最終的に商品化されるかどうかにかかっています。開発活動を再開しない場合、または開発を再開しても将来の医薬品候補について規制当局の承認を得られない場合、将来の収益を生み出す能力、経営成績、財政状態に重大な悪影響を及ぼします。

営業経費

研究開発

6月中旬以前は、研究開発費はAV 101の開発に関連していました。AV-101のさらなる開発を中止することを決定して以来、臨床試験と研究開発業務の停止に関連する費用も発生しています。研究開発費は発生したものとして認識され、研究開発に使用される商品またはサービスの受領前に支払われた支払いは、商品またはサービスが受領されるまで資産計上されます。

研究開発費には以下が含まれます：

●

AV-101の臨床試験および当社の前臨床試験を実施および支援するために受託研究機関（CRO）、およびコンサルタントとの契約に基づいて発生する外部研究開発費。

●

臨床試験に使用するAV-101の製造に関連する費用。

●

研究開発活動に携わる個人の給与、給与税、従業員福利厚生、株式ベースの報酬費用、退職金などの人事関連費用、および

●

AV-101の臨床試験の中止に関連する費用。

当社の研究開発費は、主に、臨床試験、前臨床および非臨床研究に関連してCRO、調査施設、コンサルタントに支払われる費用や、臨床試験資料の製造に関連する費用などの直接費用で構成されています。私たちは、すべての研究開発活動に人事関連のリソースを投入しています。私たちは直接経費を臨床ベースと非臨床ベースで追跡しています。

●

AV-101やその他の将来の製品候補の開発を再開することにした場合、製品候補の開発が成功するかどうかは非常に不確実です。したがって、将来の製品候補の潜在的な開発と商品化を完了するために必要な取り組みの性質、時期、および推定費用を合理的に見積もったり、知ることはできません。また、承認された場合、将来の潜在的な製品候補の売却から実質的な純キャッシュインフローがいつ始まるかを予測することもできません。これは、次の不確実性を含む、製品候補の開発に関連する多くのリスクと不確実性によるものです。

●

患者一人当たりの試験費用;

●

承認に必要なトライアルの数。

●

試験に参加したサイトの数。

●

試験が実施されている国。

●

対象となる患者を登録するのに必要な時間。

●

試験に参加した患者の数。

●

試験で評価された投与回数。

●

患者の中退率または中止率。

●

規制当局から要求される可能性のある追加の安全監視。

●

治験とフォローアップへの患者の参加期間、そして

●

製品候補の有効性と安全性プロファイル。

一般管理と管理

一般管理費は主に、給与、給与税、従業員福利厚生、株式ベースの報酬、役員、財務、その他の管理業務に従事する個人の退職金など、人事関連の費用で構成されています。その他の重要な費用には、知的財産や企業問題に関連する弁護士費用、会計およびコンサルティングサービスの専門家費用、保険費用などがあります。人員削減計画に関連して組織の規模を縮小するにつれて、2024年後半には一般管理費が減少すると予想しています。将来の一般管理費は、戦略的レビュープロセスの結果、関連する監査および法的経費、および将来の製品開発努力を継続するかどうかに大きく依存します。

利息収入

利息収入は、当社の現金および現金同等物と短期投資から得られる利息で構成されます。

業務結果

2024年6月30日と2023年6月30日に終了した3か月間の比較（未監査）

次の表は、2024年6月30日および2023年6月30日までの3か月間の当社の経営成績（千単位）をまとめたものです。


	6月30日に終了した3か月間、
	2024		2023		変更

	(未監査)
営業経費:
研究開発	$	21,248	$	16,034	$	5,214
一般と管理		4,917		4,302		615
営業費用の合計		26,165%		20,336		5,829
事業による損失		(26,165)		(20,336)		(5,829)
その他の収入:
利息収入		1,396		1,312		84
その他の収入 (費用)		(6)		(1)		(5)
その他の収入の合計		1,390		1,311です		79
純損失	$	(24,775)	$	(19,025)	$	(5,750)

研究開発費用

2024年6月30日までの3か月間の研究開発費は2,120万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間の研究開発費は1,600万ドルでした。520万ドルの増加は主に、人員関連費用の220万ドルの増加、受託製造費の150万ドルの増加、旅費およびその他の雑費の110万ドルの増加、規制および前臨床費の30万ドルの増加、および臨床試験費用の10万ドルの増加によるものです。

一般管理費

2024年6月30日までの3か月間の一般管理費は490万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間は430万ドルでした。60万ドルの増加は主に、人員関連費用の30万ドルの増加、旅費およびその他の雑費の40万ドルの増加によるもので、保険費用の10万ドルの減少によって一部相殺されました。

その他の収入の合計

2024年6月30日までの3か月間のその他の収益は140万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間のその他の収益は130万ドルでした。10万ドルの増加は、2024年6月30日までの3か月間の当社の現金および現金同等物および短期投資から得た利息によるものです。

2024年6月30日と2023年6月30日までの6か月間の比較（未監査）

次の表は、2024年および2023年6月30日までの6か月間の当社の経営成績（千単位）をまとめたものです。


	6月30日に終了した6か月間
	2024		2023		変更

	(未監査)
営業経費:
研究開発	$	41,328	$	29,522%	$	11,806
一般と管理		9,455		8,453		1,002
営業費用の合計		50,783		37,975		12,808
事業による損失		(50,783)		(37,975)		(12,808)
その他の収入 (費用):
利息収入		2,831		2,432		399
その他の費用		(9)		(2)		(7)
その他の収入の合計		2,822		2,430		392
純損失	$	(47,961)	$	(35,545)	$	(12,416)

研究開発費用

2024年6月30日までの6か月間の研究開発費は4,130万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間の研究開発費は2,950万ドルでした。1180万ドルの増加は主に、フェーズ2/フェーズ3の試験により、契約製造コストが500万ドル、人員数関連コスト460万ドル、旅費およびその他の雑費が130万ドル、臨床試験費用が40万ドル、規制および前臨床コストが50万ドル増加したことによるものです。

一般管理費

2024年6月30日までの6か月間の一般管理費は950万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間は850万ドルでした。100万ドルの増加は主に、人件費が100万ドル増加したこと、旅費およびその他の雑費が50万ドル増加したことによるもので、保険費用の30万ドルの減少と、法律およびコンサルティング費用の20万ドルの減少によって一部相殺されました。

その他の収入 (費用) の合計

2024年6月30日までの6か月間のその他の収益は、2023年6月30日までの6か月間の240万ドルに対し、280万ドルでした。40万ドルの増加は、2024年6月30日までの6か月間の当社の現金および現金同等物および短期投資から得た利息によるものです。

流動性と資本資源

当社の設立から2024年6月30日まで、転換優先株式の株式の売却により合計7,980万ドル、関連当事者への転換約束手形から500万ドルの純収入を受け取りました。2021年7月、当社は新規株式公開（IPO）を完了しました。引受割引、手数料、および募集費用を差し引いた後の総純収入は1億2,690万ドルでした。

アット・ザ・マーケット・オファリング

2023年4月5日、私たちはエージェントと売買契約を締結しました。この契約に基づき、販売代理店として、エージェントを通じて普通株式の総額7,500万ドルまでを随時売却することができます。2024年6月30日現在、3,462,721株が売買契約に基づいて売却され、代理店への手数料およびその他の募集費用を差し引いた後の純収入は6,790万ドルです。フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点で、最大600万ドルの普通株式が売買契約に基づいて随時売却可能です。

将来の資金要件

2024年6月30日現在、当社の現金および現金同等物と短期投資額は1億420万ドルです。フォーム10-Qのこの四半期報告書を提出した日から少なくとも12か月間は、既存の現金および現金同等物と短期投資で事業資金を調達するのに十分であると予想しています。ただし、当社の財源が当社の事業を支えるのに十分である期間についての当社の予測は、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述であり、実際の結果は大きく異なる可能性があります。この見積もりは、間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、予想よりも早く資本資源を使い果たす可能性があります。さらに、臨床試験を実施するプロセスには費用がかかり、これらの試験が進展するタイミングや費用も不確実です。

私たちの将来の資本要件は、次のような多くの要因に左右されます。

●

戦略的レビュープロセスの費用とタイミング、および追求する可能性のある戦略的代替案の種類

●

もし追求されれば、有利な条件で取引を成功させる当社の能力

●

AV-101やその他の製品候補の開発を再開することを決定した場合に実施する可能性のある将来の製品開発努力の費用と時期。

●

開発活動を再開することを決定した場合の主要人材やコンサルタントの維持、および追加の人材の雇用に関連する費用

●

コラボレーション、ライセンス、その他の同様の取り決めを確立し維持する条件と時期

●

マイルストーンの時期と金額、または将来のライセンサーに支払う必要のあるその他の支払い（ライセンス契約を締結した場合）。

●

AV-101やその他の製品候補が承認された場合、販売およびマーケティング能力を確立または確保するための費用と時期。

●

第三者支払者からの十分な市場承認、補償範囲、十分な償還、および承認された製品について十分な市場シェアと収益を達成する当社の能力。

●

補償や第三者支払者からの適切な払い戻しがない場合に、承認された製品について患者が自己負担費用を支払う能力と意欲。そして

●

当社がライセンス供与または取得する可能性のある製品や技術に関連する費用。

開発活動を再開する場合、株式募集、デットファイナンス、またはコラボレーション、ライセンス、その他の同様の取り決めを含む可能性のあるその他の資本源を通じて、必要な資金を調達する予定です。ただし、有利な条件で必要な場合、またはまったく必要な場合は、追加の資金調達やその他の取り決めを行うことができない場合があります。株式または転換社債の売却を通じて追加資本を調達する限り、株主の所有権は希薄化されるか、希薄化される可能性があります。これらの証券の条件には、普通株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優遇措置が含まれる場合があります。デットファイナンスとエクイティファイナンスは、可能であれば、追加の負債の発生、資本支出、配当の申告など、特定の行動を取る能力を制限または制限する契約を含む契約が含まれる場合があります。第三者との協力またはその他の同様の取り決めを通じて資金を調達する場合、当社の技術、将来の収入源、研究プログラム、または新薬候補に対する貴重な権利を放棄するか、当社にとって不利な条件および/または当社の普通株式の価値を下げる可能性のある条件でライセンスを付与しなければならない場合があります。必要に応じて資金調達やその他の取り決めを怠ると、財政状態や事業計画や戦略を追求する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。必要に応じてエクイティファイナンスやデットファイナンスを通じて追加の資金を調達できない場合、製品開発または将来の商品化の取り組みを延期、制限、削減、または終了するか、医薬品候補を開発および販売する権利を付与する必要があります。そうでなければ、そのような医薬品候補を自社で開発して販売したい場合でも。

リース義務

2021年8月、マサチューセッツ州ウォルサムにある約5,000平方フィートのオフィススペースのリース契約、つまりウォルサムリースを締結しました。ウォルサムリースに基づく基本賃料は、賃貸可能な平方フィートあたり43.00ドル、つまり月額約18,000ドルで、リース期間中は賃貸可能な平方フィートあたり年間1.00ドルの値上げが予定されています。2024年1月、当社はウォルサムリースの修正第1条を締結しました。その結果、リースは2025年12月31日に期限切れになり、追加のリース期間中は、賃貸可能な平方フィートあたり1.00ドル増加します。このリース延長を受けるにあたり、当社はウォルサムのリースをさらに3年間延長することはできなくなりました。

2022年4月、カリフォルニア州フォスターシティにある約3,500平方フィートのオフィススペースのリース契約、またはフォスターシティリースを締結しました。フォスター・シティ・リースの基本賃料は、賃貸可能な平方フィートあたり76.80ドル、つまり月額約22,600ドルで、リース期間中の1周年ごとに年間 3% ずつ値上げされます。フォスターシティリースの期間は、フォスターシティリースの条件に従って延長または早期に終了されない限り、39か月です。フォスターシティのリースをさらに1年間延長することができます。

2024年6月30日現在、当社には他にオペレーティングリース債務、長期債務、キャピタルリース債務、購入義務、長期負債はありません。

私たちは、通常の事業過程で、委託研究サービス、受託製造サービス、専門サービス、その他の運営目的のサービスや製品に関する契約を締結します。これらの契約は通常、通知期間後に終了することを規定しているため、キャンセル可能な契約であり、上記には含まれていません。

キャッシュフロー

2024年6月30日と2023年6月30日までの6か月間の比較（未監査）

次の表は、2024年および2023年6月30日までの6か月間の純キャッシュフロー活動の概要（千単位）を示しています。


	6月30日に終了した6か月間
	2024		2023

	(未監査)
営業活動に使用された純現金	$	(44,106)	$	(26,367)
投資活動によって提供される純現金		26,833%		19,358
財務活動による純現金		24,851		45,513です
現金および現金同等物の純増加	$	7,578	$	38,504

営業活動

2024年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は4,410万ドルで、これは主に、株式ベースの報酬費用の810万ドルの非現金費用を調整した4,800万ドルの純損失、投資による150万ドルの増加、10万ドルの減価償却費用、および営業資産と負債の純増分の290万ドルでした。営業資産と負債の純増は、主に前払費用の480万ドルの増加、その他の資産の250万ドルの減少、買掛金および未払金およびその他の流動負債の70万ドルの減少、およびその他の長期負債の10万ドルの減少によるものです。

2023年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は2,640万ドルで、これは主に、非現金費用を調整した3,550万ドルの純損失、株式ベースの報酬費用の540万ドル、投資による130万ドルの増加、および営業資産と負債の純変動による500万ドルの純損失で構成されています。営業資産と負債の純増は、主に買掛金および未払金およびその他の流動負債の540万ドルの増加、その他の資産の10万ドルの減少、その他の負債の20万ドルの減少、および前払費用の10万ドルの減少によるものです。

投資活動

2024年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された2,680万ドルの純現金は、1,480万ドルの短期投資の購入で構成され、4,160万ドルの短期投資の満期によって相殺されました。

2023年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された1,940万ドルの純現金は、4,830万ドルの短期投資の購入、10万ドルの不動産および設備の購入で構成され、6780万ドルの短期投資の満期で相殺されました。

資金調達活動

2024年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は2,490万ドルで、売買契約に基づく普通株式の売却から代理店手数料を差し引いた純収入2360万ドル、募集費用として支払われた30万ドルの支払い、および当社の従業員株式購入計画に基づくストックオプションの行使および普通株式の発行による150万ドルの収益で構成されていました。

2023年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金4,550万ドルは、代理店手数料を差し引いた販売契約に基づく普通株式の売却から受け取った4,490万ドルの純収入、募集費用に対する20万ドルの支払い、および当社の従業員株式購入計画に基づくストックオプションの行使および普通株式の発行による80万ドルの収益で構成されていました。

重要な会計上の見積もり

当社の連結財務諸表は、米国で一般に認められている会計原則、または米国会計基準に従って作成されています。連結財務諸表を作成するには、報告された資産、負債、経費の金額と、連結財務諸表および付随する注記における偶発負債の関連する開示に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。私たちは、過去の経験や、その状況下では合理的であると私たちが考えるその他の要因に基づいて見積もりや仮定を行っています。私たちは見積もりや判断を継続的に評価しています。実際の結果は、さまざまな仮定、判断、または条件の下で、これらの見積もりと大きく異なる場合があります。

2024年6月30日までの6か月間、当社の重要な会計方針と見積もりに大きな変化はありませんでした。これは、フォーム10-kの年次報告書に含まれている「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析」で開示された重要な会計方針と見積もりに大きな変化はありませんでした。

研究開発費用

研究開発活動の実施に関連して、ベンダー、コンサルタント、CROとの契約に基づく義務から生じる費用を見積もる必要があります。これらの契約の金銭的条件は交渉の対象となり、契約ごとに異なり、その結果、支払いフローがそのような契約に基づいて資材やサービスが提供される期間と一致しない場合があります。研究開発費は、サービスと労力が費やされた期間と照合して、連結財務諸表に反映しています。これらの費用は、前臨床試験または臨床試験の進捗状況に応じて、研究または関連活動のさまざまな側面のタイミングで計上されます。治験費用の見積もりは、治験やその他の実施中のサービスの進捗状況について、研究やその他の主要人員や外部のサービス提供者との話し合いを考慮して、基礎となる契約の見直しと財務モデルの準備を通じて決定されます。調査の過程で、実際の結果が見積もりと異なる場合は、経費認識率を調整します。

新興成長企業のステータス

2012年のJumpstart Our Business Startups法またはJOBS法に基づく新興成長企業として、新しいまたは改訂された会計基準に準拠するための移行期間を延長することができます。これにより、新興成長企業は、特定の会計基準の採用を、そうでなければその基準が民間企業に適用されるまで延期することができます。このような延長された移行期間を「オプトアウト」することを選択しました。つまり、規格が発行または改訂され、公開企業または非公開企業で適用日が異なる場合、公開企業が新しい基準または改訂された基準を採用した時点で、新しい基準または改訂された基準を採用することになります。JOBS法に基づく延長された移行期間をオプトアウトする決定は取り消せません。

最近発行された会計上の宣言

私たちは、財務会計基準審議会やその他の基準設定機関によって最近発行されたすべての会計上の声明を検討した結果、将来まで採用する必要のない基準は、採用されたとしても、連結財務諸表に重大な影響を与えることはないと予想されるか、そうでなければ当社の事業には適用されないと判断しました。

アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示。

金利変動リスク

私たちは、実勢金利の変動により現金同等物の元本が変動する可能性のある特定の金融商品を保有しています。信用リスクの著しい集中にさらされる可能性のある金融商品は、主に現金および現金同等物です。私たちは余剰現金を主にマネーマーケットファンドに投資します。私たちの投資活動の主な目的は、流動性を確保し、元本を維持すると同時に、リスクを大幅に増加させることなく受け取る収入を最大化することです。2024年6月30日および2023年6月30日までの6か月間、金利変動が当社の業績に重大な影響を与えたとは考えていません。

外貨変動リスク

私たちは外貨為替レートの変動に関連する市場リスクにさらされています。私たちは米国外のベンダーと契約しており、特定の請求書は外貨建てです。このような取り決めに関連して、外貨レートが変動する可能性があります。現在、外貨為替リスクをヘッジしていません。2024年6月30日および2023年6月30日までの6か月間、為替レートの変動が当社の業績に重大な影響を与えたとは考えていません。

インフレ変動リスク

インフレは通常、人件費と研究開発契約費を増加させることで私たちに影響を与えます。2024年6月30日および2023年6月30日に終了した6か月間、インフレが当社の業績に重大な影響を及ぼしたとは考えていません。インフレがこれまでの財政状態や経営成績に重大な影響を与えたとは考えていませんが、臨床試験を実施するための費用、有能な人材を引き付けて維持するためにかかる人件費、その他の運営費への影響により、近い将来（特にインフレ率が上昇し続ける場合）に何らかの影響を受ける可能性があります。インフレコストは、当社の事業、財政状態、経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

アイテム 4.統制と手続き。

開示管理と手続き

当社の経営陣は、最高経営責任者および最高財務責任者の参加を得て、2024年6月30日現在、取引法に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されているように、当社の開示管理と手続きの有効性を評価しました。「開示管理と手続き」という用語は、取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されているように、企業が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するように設計された会社の管理およびその他の手続きを意味します。開示管理と手続きには、会社が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が蓄積され、必要に応じて最高執行責任者や最高財務責任者を含む会社の経営陣に確実に伝達され、必要な開示に関する迅速な決定を可能にするために設計された管理と手続きが含まれますが、これらに限定されません。経営陣は、どのような統制や手続きも、それがどれほどうまく設計され運用されても、その目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しており、経営陣は、可能な統制と手順の費用対効果の関係を評価する際に必ずその判断を下します。2024年6月30日現在の当社の開示管理と手続きの評価に基づいて、当社の最高経営責任者兼最高財務責任者は、その日付の時点で、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。

財務報告に関する内部統制の変更

経営陣は、2024年6月30日現在、財務報告に対する当社の内部統制に、その時点で終了した会計四半期中に発生した、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はないと判断しました。

パートII-その他の情報

アイテム1。法的手続き。

時々、知的財産、商業、雇用、その他の通常の業務で発生する訴訟、請求、調査、手続きに関与することがあります。このような手続きの結果を確実に予測することはできませんが、2024年6月30日現在、私たちは、財政状態、経営成績、またはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼすと予想される法的手続きの当事者ではありませんでした。

アイテム 1A.リスク要因。

会社と事業を評価する際には、このForm 10-Qの四半期報告書やSECに提出するその他の文書に記載されているその他の情報に加えて、以下のリスク要因を慎重に検討する必要があります。当社の普通株への投資には高いリスクが伴います。次のリスクと不確実性のいずれかが実際に発生した場合、当社の事業、見通し、財政状態、または経営成績は重大かつ悪影響を受ける可能性があります。以下に説明するリスクはすべてを網羅したものではなく、会社が直面しているリスクだけではありません。新しいリスク要因が時折出現する可能性があり、何らかの要因または要因の組み合わせが当社の事業、見通し、財政状態、または経営成績に与える影響を予測することはできません。

「*」で示されているリスク要因がある場合は、2023年12月31日に終了した年度のForm 10-kの年次報告書から新たに追加されたか、大幅に更新されています。

当社の戦略的レビュープロセスに関連するリスク

*私たちは、戦略的取引の特定と実施に成功しない可能性があります。また、将来完了する可能性のある戦略的取引は、マイナスの結果をもたらす可能性があります。

2024年6月、肺動脈高血圧症（PAH）の治療薬としてAV-101を評価する臨床試験の第20,000相試験の24週間のトップライン結果に基づいて、登録を中止し、試験の第3相部分と長期延長試験を中止する決定を発表しました。2024年7月、私たちは、株主価値の最大化に焦点を当てた戦略的代替案の包括的な見直しを行っていることを発表しました。これには、買収、合併、逆合併、企業結合、清算、その他の取引が含まれますが、これらに限定されません。私たちは、取締役会が株主価値を最大化すると考える戦略的代替案の模索にかなりの時間とリソースを費やすことを期待しています。潜在的な戦略的代替案の特定と評価に多大な努力を払っていますが、この戦略的レビュープロセスによって当社が何らかの取引を追求することや、追求された取引が魅力的な条件で完了するという保証はありません。私たちはこの戦略的レビュープロセスを完了するためのスケジュールを設定しておらず、取締役会も決定的な行動方針を承認していません。さらに、特定の行動方針、事業上の取り決めや取引、または一連の取引が追求され、成功裏に完了する、または株主価値の向上につながる、または当社が株主に追加の現金分配を行うという保証はありません。

これらの戦略的オプションを引き続き評価するプロセスは、非常に費用がかかり、時間がかかり、複雑になる可能性があり、この継続的な評価に関連して、法的費用や会計手数料、経費、その他の関連費用など、多額の費用が発生し、将来発生する可能性もあります。また、このプロセスに関連して、予期せぬ追加費用が発生する可能性があります。これらの費用のかなりの部分は、そのような行動方針が実施されたか、取引が完了したかにかかわらず発生します。このような費用が発生すると、当社の事業で利用できる残りの現金が減少します。

さらに、当社が関与する戦略的取引の潜在的な取引相手は、当社の資産や上場に最小限またはまったく価値を置かない場合があります。現在、AV-101のさらなる臨床開発は進めていません。AV-101の開発を再開した場合、そのような活動や潜在的な商品化には、必要な前臨床試験と臨床試験の実施と規制当局の承認の取得に関連する費用を賄うために、多額の追加資金が必要になります。したがって、当社が関与する戦略的取引の潜在的な取引相手は、追加リソースを費やさずにAV-101の開発を続けることを選択し、そのような取引では、それらの製品候補にほとんどまたはまったく価値を示さない可能性があります。将来成立する可能性のある戦略的な企業結合やその他の取引は、さまざまな悪影響をもたらす可能性があり、事業に悪影響を及ぼし、事業や戦略計画の実行に使用できる残りの現金を減少させる予期しない結果をもたらす一連の行動を実行したり、取引を完了したりする可能性があります。潜在的な取引は、市場の状況、業界の動向、当社との潜在的な取引における第三者の利益、株主の承認の取得、合理的な条件での当社との潜在的な取引における第三者への融資の有無など、当社の制御が及ばない可能性のある多くの要因に左右されます。そのような潜在的な取引が実現しなかった場合

予想される結果により、将来の戦略的取引を開始する当社の能力が大幅に損なわれ、将来の株主への分配が大幅に減少または遅延する可能性があります。

会社の新しい戦略的道筋を立てることができなかったり、計画が適時に実行されなかったりすると、株主の評判が悪くなり、有価証券の価値に悪影響が及ぶ可能性があります。さらに、戦略的代替案の見直しに関連する進展に関する憶測や、会社の将来に関する不確実性の認識により、当社の株価は大幅に変動する可能性があります。

*合併、買収、企業結合を含むがこれらに限定されない、戦略的評価に基づく取引を正常に完了したとしても、取引から期待されるメリットをすべて実現できなかったり、それらの利益が実現するまでに予想以上に時間がかかったり、統合が困難になったりする可能性があります。

潜在的な企業結合によって期待される利益や、戦略的評価から得られるその他の結果を実現できるかどうかは、非常に不確実です。予想される利益は、将来のビジネスパートナーとの統合能力や、追求する可能性のあるプラットフォームで将来の株主価値を生み出す能力など、さまざまな要因に左右されます。このプロセスは当社のビジネスに支障をきたす可能性があり、期待した利益が予定された期間内に達成されないか、まったく得られない可能性があります。関連する課題に対応できず、潜在的な取引から期待される利益を実現できないと、当社の事業と財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

*戦略的取引を首尾よく完了すると、他の業務上および財務上のリスクにさらされる可能性があります。

戦略的代替案を特定し評価するために当社が実施したプロセスから戦略的取引が成立するという保証はありませんが、そのような取引の交渉と完了には経営陣側のかなりの時間が必要であり、経営陣の注意の逸脱は当社の事業に混乱をもたらす可能性があります。

このような取引の交渉と完了には、予想よりも多くの時間または多額の現金資源が必要になり、次のような他の運用上および財務上のリスクにさらされる可能性があります。

●

短期および長期支出の増加。

●

未知の負債への暴露。

●

予想よりも高い買収または統合コスト。

●

多額の負債の発生、または将来の事業資金を調達するための株式の希薄化的発行。

●

資産またはのれんの減価償却、または非経常費用、減損費用、その他の費用の発生。

●

償却費用の増加。

●

買収した事業の運営と人員を当社の事業と人員と組み合わせる際の難しさとコスト。

●

当社または買収した企業の主要な従業員を維持できない。そして

●

将来の訴訟の可能性。

上記のリスクはいずれも、当社の事業、財政状態、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

*私たちの取締役会は、戦略的取引の代わりに解散と清算を追求することを決定するかもしれません。このような場合、株主に分配できる現金の額は、清算のタイミングと、コミットメントや偶発債務のために留保する必要がある現金の金額に大きく依存します。

私たちの取締役会は、戦略的取引の代わりに解散と清算を追求することを決定するかもしれません。このような場合、株主に分配できる現金の額は、その決定のタイミングに大きく依存し、時間の経過とともに、私たちが事業に資金を提供し続けるため、分配できる現金の額は減少します。さらに、当社の取締役会が解散と清算を承認および勧告し、株主が承認した場合、デラウェア州の会社法に基づき、清算の分配を株主に行う前に、未払いの債務を支払うとともに、偶発的な未知の債務について合理的な引当金を支払うことが義務付けられます。この要件の結果、そのような義務が解決されるまで、当社の資産の一部を留保する必要がある場合があり、そのような解決のタイミングは不明です。さらに、当社は、解散および清算に関連して訴訟またはその他の請求の対象となる場合があります。解散と清算が行われた場合、当社の取締役会は、アドバイザーと協議の上、これらの事項を評価し、妥当な準備金を決定する必要があります。したがって、当社の普通株式の保有者は、清算、解散、清算の場合、投資の全部またはかなりの部分を失う可能性があります。

*戦略的取引を成立させる私たちの能力は、その取引を完了するために必要な従業員を引き留める能力にかかっています。

戦略的取引を完了する当社の能力は、そのような取引の完了に必要な従業員を維持できるかどうかにかかっています。従業員のサービスが失われると、そのような取引を完了する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。戦略的代替案の評価に関連して、またリソースを拡大するために、今後数か月以内にほぼすべての従業員を解雇する人員削減計画、または人員削減計画を実施しました。人員削減計画では、2024年7月31日までに従業員の約 69% が解雇されました。戦略的レビュープロセスは、取締役会、経営管理、サポートスタッフレベルでの深く幅広い経験によって支えられています。当社の現金保護活動は、人員削減計画を超える離職や従業員の士気の低下など、意図しない結果をもたらす可能性があり、その結果、残りの従業員は代替雇用を求める可能性があります。戦略的取引を成功裏に完了できるかどうかは、残っている人材を一定に維持できるかどうかに大きく依存します。残りの人員をうまく維持できない場合、戦略的代替案の探求と完成、および事業運営に支障をきたすリスクがあります。

*人員削減計画を含む当社の現金保護活動は、予想される節約につながらない場合があり、その結果、総費用と経費が予想を上回り、事業に支障をきたす可能性があります。

2024年6月、私たちは人員削減計画を実施しました。約560万ドルの費用が発生すると推定しています。これは主に1回限りの退職金で、そのうち260万ドルは2024年の第2四半期に実現し、残りの費用は2024年の第3四半期と第4四半期に発生します。予期せぬ困難、遅延、または予期しないコストにより、リストラ努力から期待される利益、節約、コスト構造の改善の全部または一部を実現できない場合があります。リストラによって期待される業務効率とコスト削減を実現できない場合、当社の業績と財政状態は悪影響を受けます。さらに、当社の人員削減計画は、当社の業務に支障をきたす可能性があります。たとえば、人員削減は、残りの従業員の定着など、事業戦略の実施がますます困難になるなど、予期せぬ結果をもたらす可能性があります。

リソースが限られているため、業務を効果的に管理できない可能性があり、その結果、インフラストラクチャの弱点、法的および規制上の要件に準拠できないリスク、従業員の喪失や残りの従業員の生産性の低下につながる可能性があります。たとえば、限られたリソースや人員削減は、臨床試験活動を縮小する取り組みに悪影響を及ぼしたり、サイバーセキュリティのリスクにさらしたりする可能性があります。その結果、予想外の費用や費用が発生し、当社の事業、財政状態、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

*私たちは、経営陣の注意をそらし、会社の事業に損害を与える可能性のある証券集団訴訟を含む訴訟に巻き込まれる可能性があります。また、保険の補償範囲がすべての費用と損害をカバーするには不十分な場合があります。

これまで、証券集団訴訟を含む訴訟は、会社の売却やその他の戦略的取引の発表や、臨床試験で否定的な結果が出たなどの否定的な出来事の発表など、特定の重要な商取引の後に行われることがよくありました。これらの出来事は、米国証券取引委員会またはSECによる調査につながる可能性もあります。不正行為が発生していなくても、私たちはそのような訴訟にさらされる可能性があります。訴訟は通常、費用がかかり、経営陣の注意とリソースをそらします。その結果、当社の事業と現金のリソース、潜在的な戦略的取引を完了する能力、またはそのような取引で株主が受け取る最終的な価値に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社の限られた営業履歴、財政状態、資本要件に関連するリスク

*私たちはバイオ医薬品会社で、営業履歴は限られています。

私たちは2018年7月に設立されたバイオ医薬品会社で、営業履歴は限られています。創業以来、私たちは会社の組織と人員配置、唯一の製品候補であるAV-101の研究開発、事業計画、資金調達、およびこれらの事業の一般的および管理的サポートの提供に実質的にすべての努力を捧げてきました。私たちの経験は限られており、新しく急速に発展する分野、特に製薬業界の企業が頻繁に遭遇するリスクや不確実性の多くをうまく克服する能力をまだ示していません。2024年6月、PAHの成人を対象とした AV-101 を対象とした吸入イマチニブ肺動脈高血圧症臨床試験（IMPAHCT）の第3相試験と長期延長試験の登録を停止する決定を発表しました。現時点では、AV-101の開発を再開したり、追加の製品候補について調査したりするつもりはありません。当社には商業販売が承認された製品がないため、製品販売から収益が生み出されたことはありません。また、近い将来に商業販売が承認される予定はありません。私たちは、臨床試験を実施したり、新薬申請、NDAなどの規制当局の承認申請書を提出したり、製品を商品化したりした企業として、他に経験はありません。

*私たちは創業以来、多額の営業損失を被っており、当面は引き続き損失を被ると予想しています。収益性を達成したり維持したりすることはできないかもしれません。

2018年7月の設立以来、毎年多額の営業損失を被っており、近い将来に利益を上げるとは考えておらず、収益性を達成することはないかもしれません。2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の当社の純損失は、それぞれ4,800万ドルと3,550万ドルでした。2024年6月30日の時点で、当社の累積赤字は2億1140万ドルでした。バイオ医薬品の製品開発は非常に投機的な事業であり、かなりのリスクが伴います。2018年7月の創業以来、商業販売が承認された製品はなく、製品販売から収益も得られておらず、毎年損失を被っています。当社の営業損失のほとんどすべては、AV-101の研究開発プログラムに関連して発生した費用と、当社の事業に関連する一般管理費によるものです。現時点では、AV-101の開発を再開したり、追加の製品候補について調査したりするつもりはありません。AV-101の開発を再開した場合、規制当局の承認を申請または受け、製品販売から収益を上げるまでには、開発にかなりの時間とリソースが必要になります。また、私たちはまだ販売組織や商業インフラを持っていないので、商業製品の販売を生み出す前に、販売組織や商業インフラを開発するために多額の費用が発生します。公開企業として、非公開企業としては発生しなかった運営に関連する追加費用を引き続き発生させています。さらに、AV-101の臨床試験を終了し、戦略的代替案を評価するプロセスに関連して、引き続き費用と支出が発生すると予想しています。その結果、当面の間、多額の費用と営業損失が引き続き発生すると予想されます。医薬品の開発や戦略的代替品の評価には数多くのリスクと不確実性があるため、将来の損失の程度を予測することはできません。当社の以前の損失は、将来予想される損失と相まって、株主の赤字と運転資本に悪影響を及ぼしており、今後も悪影響を及ぼし続けるでしょう。

当社の将来の損失額は不確実であり、四半期および年間の業績は大幅に変動するか、投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、そのそれぞれが当社の株価の変動または下落の原因となる可能性があります。当社の四半期および年間の業績は、次のようなさまざまな要因により、将来大きく変動する可能性があります。その多くは、当社の制御が及ばず、予測が難しい場合があります。

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潜在的な戦略的代替案を模索するタイミングと結果

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AV-101またはその他の製品候補の開発を再開する決定。

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AV-101の臨床試験活動の終了時に遅延や問題が発生した経験

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必要な人材を確保する当社の能力。

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潜在的な訴訟（証券集団訴訟を含む）。

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変化し不安定な米国および世界の経済状況。そして

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将来の会計上の発表または当社の会計方針の変更。

これらの要因の累積的な影響により、四半期および年間の業績が大きく変動し、予測不能になる可能性があります。その結果、当社の業績を期間ごとに比較しても意味がないかもしれません。この変動性と予測不能性により、業界アナリスト、金融アナリスト、投資家の期待にどの期間でも応えられない可能性もあります。当社の収益や経営成績がアナリストや投資家の予想を下回ったり、市場に提供する予測を下回ったり、市場に提供する予測がアナリストや投資家の予想を下回ったりした場合、当社の普通株式の価格は大幅に下落する可能性があります。このような株価の下落は、以前に公表されたガイダンスを満たしている場合でも発生する可能性があります。

*商業販売が承認された製品はなく、製品販売による収益も得ていません。

私たちが収益を上げる能力は、収益を生み出す能力にかかっています。現在まで、収益を上げておらず、近い将来に収益を上げる予定もありません。現時点では、AV-101の開発を再開したり、追加の製品候補について調査したりするつもりはありません。AV-101の開発を再開しても、AV-101の規制当局の承認を得て販売を開始しない限り、大きな収益を上げることは期待できません。

* AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、事業資金を調達するために追加の資本が必要になりますが、それは許容できる条件では利用できない場合や、まったく利用できない場合があります。必要なときに資金を調達できない場合、製品開発や商品化の取り組みを延期、削減、または中止せざるを得ません。

創業以来、PAHの中核となる疾患プロセスに対処するために、AV-101の開発に多大な努力と財源を投資してきました。現時点では、AV-101の開発を再開したり、追加の製品候補について調査したりするつもりはありません。AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、AV-101の臨床開発に関連して多大なリソースを費やし続けると予想されます。これらの支出には、臨床試験、規制当局の承認の取得、製造と供給、承認された場合は商品化に関連する費用が含まれます。さらに、予想外の費用が発生する可能性があり、製品候補の開発と商品化を成功させるために必要な実際の金額を合理的に見積もることができません。

2024年6月30日現在、当社の現金および現金同等物と短期投資額は1億420万ドルです。現在の事業計画に基づいて、フォーム10-Qにこの四半期報告書を提出した日から少なくとも12か月間は、既存の現金および現金同等物と短期投資で計画された事業資金を調達するのに十分であると予想しています。しかし、私たちの事業計画は、現在私たちが知らない多くの要因の結果として変更される可能性があり、予定より早く追加資金を調達する必要があるかもしれません。さらに、現在または将来の事業計画に十分な資金があると考えていても、有利な市況や戦略的考慮事項により、追加の資本を求める場合があります。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開する場合、将来の資本要件は次のような多くの要因に左右されます。

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AV-101やその他の製品候補の前臨床試験または臨床試験の範囲、時期、進行速度、結果、費用。

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私たちが追求することを決定した追加の製品候補の数と範囲。

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他の製品候補をどの程度発見して開発するか、

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製造開発と商業製造活動の範囲と費用。

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AV-101およびその他の製品候補の規制審査の費用、時期、結果。

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AV-101やその他の製品候補の商業化を見越して、営業部隊を含む医療・商業組織を構築するための費用。

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AV-101やその他の製品候補の商品化に関連する費用と時期（承認された場合）。

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特許出願の準備、出願、手続き、知的財産権の維持と行使、知的財産関連の請求の弁護にかかる費用。

●

AV-101およびその他の製品候補に関連する製造物責任またはその他の訴訟

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運用システムを強化するための取り組みと、AV-101やその他の製品候補の開発をサポートする人材を含む、有能な人材を引き付け、雇用し、維持する能力。

●

AV-101の追加適応症をどの程度追求しているか。

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他の製品候補を取得またはライセンス供与する範囲

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もしあれば、有利な条件で協力関係を確立し維持する私たちの能力。

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世界的な紛争や公衆衛生上の危機に対応するための開発計画（供給関連事項を含む）の調整に起因する可能性のある追加費用。そして

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AV-101やその他の候補製品の販売時期、領収書、金額（承認された場合）。

追加の資金は、必要なときに、私たちが受け入れられる条件で入手できない場合もあれば、まったく利用できない場合もあります。適切な資金が適時に利用できない場合、次のことを求められることがあります。

●

AV-101の臨床研究やその他の医療および開発活動を遅延、制限、削減、または終了する。または

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AV-101の商品化に必要な製造・販売・マーケティング能力やその他の活動を確立するための取り組みを遅延、制限、削減、終了させたり、販売・マーケティング戦略の策定や維持における柔軟性を低下させたりします。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、協力者などとの取り決めを通じて資金を求める必要があり、そうでなければ自分で追求していた当社の技術やAV-101の権利を放棄する必要が生じる可能性があります。AV-101の販売による収益は、もしあったとしても、AV-101が臨床的にテストされ、商品化が承認され、成功裏に販売されない限り、近い将来には実現しないと予想しています。現在まで、転換優先株、転換社債の私募および新規株式公開（IPO）からの収益を通じて、事業資金を調達してきました。今後、追加の資金を求める必要がありますが、現在は、公開株式またはプライベートエクイティの提供、デットファイナンス、クレジットまたはローンファシリティ、またはこれらの資金源の1つ以上の組み合わせを通じて行う予定です。

株式を発行して追加の資金を調達すると、株主が希薄化し、資金調達の条件が株主の権利に悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちに追加資金を提供する条件として、将来

投資家は、既存の株主よりも優れた権利を要求したり、付与されたりする可能性があります。債務融資は、可能であれば、将来の事業活動における当社の柔軟性を制限する制限条項を伴う可能性が高く、破産した場合、当社の持分証券の保有者が当社の企業資産の分配を受け取る前に債務保有者に返済されます。さらに、世界的な経済の不安定性、金利の上昇、利用可能な信用力の低下により、有利な条件での債務融資を受ける能力が制限される可能性があります。

私たちが追加資金を調達できるかどうかは、財務、経済、その他の要因によって異なりますが、その多くは私たちの制御が及ばないものです。AV-101やその他の製品候補の開発を再開することを決定した場合、資金調達の取り組みによって経営陣が日々の活動からそらされ、そのような製品候補を開発して商品化する当社の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。公衆衛生上の危機、地政学的対立、経済の不安定性などによる金融市場全般の混乱により、株式や債券による資金調達がより困難になり、資金調達のニーズを満たす能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。将来の資金調達が十分な金額で、あるいはもしあったとしても、私たちが受け入れられる条件で利用可能であることを保証することはできません。

研究開発活動に関連するリスク

* AV-101またはその他の製品候補の開発を再開した場合、当社の事業は、そのような製品候補の開発と規制当局の承認、および商品化が成功するかどうかに完全に依存します。

私たちは、PAHの治療のためのAV-101の開発に多大な努力と財源を費やしてきました。販売または商用利用が承認される前に、AV-101のさらなる開発を中止しました。私たちは、前臨床または臨床評価のための他の製品候補のライセンス、取得、発明はしていません。開発中の製品候補はないので、当社への投資は、複数の製品候補を積極的に開発している類似企業よりもリスクが高く、したがって有力候補が失敗してもよりよく耐えられる可能性があります。AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、会社の資金調達能力や将来の収益創出能力を含め、事業の成功は、そのような製品候補の開発の成功、規制当局の承認、商品化に完全にかかっています。それは決して起こらないかもしれません。FDAや同様の外国の規制機関の要件によっては、臨床試験プロセスを進めるための財源やその他のリソースが不十分である可能性があります。さらに、開発活動を再開した場合、当社の臨床開発プログラムはFDAや同様の外国の規制機関からの規制当局の承認につながらず、AV-101の商品化に失敗する可能性があります。さらに、FDAや同様の外国の規制機関による試験結果の解釈は異なる場合があり、予定されている臨床試験や将来の臨床試験で成功しても、当社が追求する可能性のある製品候補は規制当局の承認を受けない可能性があります。AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、そのような製品候補の規制当局の承認を得られないと、当社の事業に重大な悪影響を及ぼします。規制当局の承認を首尾よく取得したとしても、当社の収益は、規制当局の承認を得た地域の市場規模に一部依存します。私たちがターゲットとしている市場や患者サブセットが見積もりほど重要でない場合、たとえ承認されたとしても、製品候補の販売から大きな収益を得られない可能性があります。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、AV-101の臨床的および商業的成功は、以下を含む多くの要因に左右されます。

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許容できる条件で、またはまったく必要な追加資本を調達する当社の能力。

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臨床試験のタイムリーな完了。これは、現在の予想よりも大幅に遅くなったり費用がかかったりする可能性があり、サードパーティの請負業者の業績に大きく依存します。また、将来必要になる可能性のある前臨床試験のタイムリーな完了も同様です。

●

FDAまたは同様の外国の規制機関から、承認を裏付ける予定以外の追加の臨床試験やその他の研究を実施するよう義務付けられているかどうか。

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製品候補を一貫してタイムリーに製造する当社の能力。

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規制当局と良好な関係を保ち、現在の適正製造基準または現在のGMPに準拠した商業的に実行可能な製造プロセスを開発、検証、維持する当社の能力、および契約を結んでいる第三者の能力。

●

安全性、有効性、許容できるリスク・ベネフィット・プロファイルをFDAおよび同様の外国の規制当局が満足するほど実証する当社の能力。

●

当社の製品候補で経験した潜在的な副作用やその他の安全上の問題の有病率、期間、重症度。

●

FDAおよび同様の外国の規制当局から必要な販売承認をタイムリーに受け取る。

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契約上の義務および適用されるすべての規制要件の遵守を達成および維持し、該当する場合は第三者契約者が達成および維持することを保証します。

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商業戦略を成功裏に策定し、その後、米国および国際的に製品候補を商品化する当社の能力（それらの国や地域でのマーケティング、販売、流通が承認された場合、単独または他者と協力して）

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医師、支払者、患者による製品候補の利点、安全性、有効性の承認（承認された場合）

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知的財産権を確立し行使する当社の能力。そして

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第三者の特許干渉、知的財産への異議申し立て、知的財産権侵害の申し立てを回避する当社の能力。

これらの要因の多くは制御できないため、開発活動を再開した場合、大幅な遅延が発生したり、規制当局の承認を得たり、製品候補を商品化できなくなったりする可能性があります。

規制当局の承認の範囲は他の国でも一般的に似ていますが、他の国で個別の規制当局の承認を得るには、安全性と有効性に関するそれらの国の多種多様な規制要件を遵守する必要があります。たとえば、ヨーロッパの規制当局は通常、承認を与える前に新薬の有効性を既存の薬と比較する試験を義務付けています。他の国でも、臨床試験や商業販売、製品候補の価格設定と流通などを管理する独自の規制があり、規制当局の承認を得たり、これらの法域で現在進行中の規制を遵守したりするために、多大なリソースを費やす必要がある場合があります。ある国の規制当局の承認は、別の国の規制当局の承認を保証するものではありませんが、ある国で規制当局の承認を得られなかったり遅れたりすると、他の国の規制プロセスに悪影響を及ぼす可能性があります。

感染力の強い病気や伝染性の病気が発生すると、当社の研究、開発、商品化の取り組みに深刻な悪影響を及ぼし、コストと費用を増加させ、当社の事業、財政状態、および経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

パンデミックや同様のアウトブレイクなどの公衆衛生上の危機は、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。感染性の高い病気や伝染病の発生が当社の事業にどの程度影響するかは、パンデミックやアウトブレイクの範囲、重症度、期間、パンデミックを封じ込めたり、その影響を軽減するために取られた措置、パンデミックやアウトブレイクおよび封じ込め対策の直接的および間接的な経済的影響など、非常に不確実で自信を持って予測できない将来の動向に最終的に依存します。他のバイオ医薬品企業と同様に、プロトコルの逸脱、患者登録の遅れ、および一般的なサプライチェーンの遅延が発生する可能性があります。開発活動を再開した場合、公衆衛生上の危機が患者の登録や治療、または臨床試験の実施に及ぼす悪影響は、費用のかかる遅延を招き、製品候補の規制当局の承認を得て商品化する能力に悪影響を及ぼし、営業費用を増やし、当社の業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。今後予定されている臨床試験にタイムリーに登録できるかどうかは、臨床試験にかかっています

パンデミックなどの世界的な健康問題によって悪影響を受ける可能性がある、または影響を受けてきた地域の患者を積極的に募集、スクリーニング、登録、治療できるサイト。

*以前の研究や試験の結果は、将来の試験結果を予測できない場合があります。

臨床試験の後期段階にある製品候補は、前臨床試験や初期の臨床試験を経たにもかかわらず、望ましい薬理学的特性や安全性と有効性の特性を示さない場合があります。たとえば、2024年6月に、AV-101の前臨床試験と初期臨床試験で以前に肯定的な結果が得られたにもかかわらず、IMPAhCTの第3相部分と長期延長試験の中止を発表しました。

さらに、AV-101の開発やその他の製品候補の開発を再開する場合は、「オープンラベル」の試験デザインを利用することがあります。「非盲検」臨床試験とは、患者が治験薬候補を投与されているのか、それとも既存の承認薬またはプラセボを投与されているのかを患者と治験責任医師の両方が知る臨床試験です。最も一般的な、非盲検臨床試験では、治験薬候補のみを試験し、場合によっては異なる用量レベルで試験することもあります。オープンラベル臨床試験にはさまざまな制限があり、治療効果が誇張されることがあります。オープンラベル臨床試験の患者は治療を受けているときに気づいているからです。オープンラベル臨床試験は、実験的治療を受けたことを意識しただけで症状が改善したと患者が感じる「患者バイアス」の影響を受ける可能性があります。さらに、オープンラベル臨床試験は「研究者バイアス」の影響を受ける可能性があります。臨床試験の生理学的結果を評価およびレビューする人は、どの患者が治療を受けたかを知っており、この知識があれば治療を受けたグループの情報をより好意的に解釈する可能性があります。プラセボまたはアクティブコントロールによる管理された環境で試験した場合、非盲検試験または延長の結果は、将来の臨床試験の結果を予測できない場合があります。

*AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、将来、サイトの活性化や臨床試験への患者登録で問題が発生し、臨床開発活動が遅れたり、悪影響が出たりする可能性があることを経験しています。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、そのプロトコルに従って臨床試験をタイムリーに完了できるかどうかは、とりわけ、終了まで研究を続ける十分な数の患者を登録できるかどうかにかかっています。スタッフ不足や臨床試験施設やCROの短期的な中断により、さまざまな理由でサイトの活性化が遅れたり、臨床試験への患者登録が困難になったりすることがあり、今後もそうなる可能性があります。患者の登録は、次のような多くの要因に左右されます。

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患者集団の規模と性質、および患者を識別するプロセス。

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調査中の疾患の重症度。

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調査中の疾患に対して承認された薬の入手可能性と有効性。

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プロトコルで定義されている患者の適格基準。

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治験への患者さんの一般的な登録意欲。

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試験の主要エンドポイントの分析に必要な患者集団の規模。

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治験会場への患者の近さ。

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トライアルのデザイン。

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適切な能力と経験を持つ臨床試験研究者を募集し、米国の施設で試験を実施するための治験審査委員会（IRB）の承認を得て、米国外の施設でも同様の承認を得る当社の能力。

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医師の患者紹介慣行。

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治療中および治療後に患者を適切に監視する能力。

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他の利用可能な治療法（私たちが調査している適応症で承認される可能性のある新しい治療法を含む）と比較して、研究中の製品候補の潜在的な利点に関する臨床医と患者の認識。

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同時に実施されている他の治験の患者をめぐる競争。そして

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患者の同意を得て維持する臨床現場の能力。

希少疾患や希少疾患の適応症に関しては、登録リスクが高まるため、当社の臨床試験に登録できる患者数が制限される可能性があります。たとえば、私たちは以前、孤児疾患で患者数が少ないPAHの治療薬としてAV-101の開発を進めていました。その結果、PAHの治療薬としてAV-101を評価する臨床試験への被験者の登録が困難になりました。これは、患者集団の規模が小さいことも一因です。

さらに、私たちの臨床試験は、同じ適応症の治療を目指す製品候補をめぐって他の臨床試験と競合する可能性があります。この競争により、私たちが利用できる患者の数と種類が減ります。なぜなら、私たちの試験に登録することを選択した患者の中には、代わりに競合他社が実施している試験に登録することを選択する人がいるからです。資格のある臨床研究者の数は限られているため、競合他社が使用しているのと同じ臨床試験サイトで一部の臨床試験を実施することがあります。これにより、そのような臨床試験施設での臨床試験に参加できる患者数を減らすことができます。

患者登録が遅れると、費用が増加したり、臨床試験のタイミングや結果に影響したりする可能性があります。その結果、そのような試験が完了せず、開発活動を再開した場合に製品候補の開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

*臨床開発には、結果が不明な時間と費用のかかるプロセスが含まれ、遅延は当社の制御が及ばないさまざまな理由で発生する可能性があります。

臨床開発は費用がかかり、完了するまでに何年もかかることがあり、その結果は本質的に不確実です。AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、臨床試験の過程でいつでも失敗が起こる可能性があります。規制要件やガイダンスが変更される可能性があり、これらの変更を反映して適切な規制当局に臨床試験プロトコルを修正する必要がある場合があります。さらに、研究や試験が再設計を必要としないか、十分な数の被験者を予定通りに登録する必要がないか、もしあったとしても予定通りに完了するかどうかは定かではありません。これらの要因は、予想される期間内にデータを公開する能力にも影響を与える可能性があります。臨床試験は、次のような遅延や失敗など、さまざまな理由で延期または中止される可能性があります。

●

当社の臨床試験の設計または実施に関して意見の相違があるFDAまたは同等の外国の規制当局

●

試験を開始するための規制当局の承認の取得が遅れる。

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将来のCROや臨床試験施設と受け入れ可能な条件について合意に達する。その条件は広範囲にわたる交渉の対象となる可能性があり、CROや試験施設によって大きく異なる可能性がある。

●

各試験施設で機関審査委員会（iRB）の承認を得る。

●

治験に参加するのに適した患者を十分に募集する。

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臨床試験に必要な患者数は、予想よりも多い可能性があります。

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被験者に試験を完了させるか、治療後のフォローアップに戻ってもらう。

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臨床現場が試験プロトコルから逸脱している、または試験から脱落している

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治験中に生じる被験者の安全上の懸念に対処します。

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十分な数の臨床試験施設を追加する、または

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臨床試験に使用するのに十分な量の製品候補品を第三者のサプライヤーからタイムリーに入手する。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、前臨床試験中またはその結果として、追加の研究が必要な場合、および臨床試験中に、またはそれらの結果として、市販承認の取得や商品化が遅れたり妨げられたりする可能性のある、次のような多くの有害または予期しない出来事が起こる可能性があります。

●

規制当局から、臨床試験のデザインを変更したり、追加の研究を実施したりするよう求めるフィードバックを受けることがあります。

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臨床試験の結果が陰性であったり、決定的でなかったりする可能性があり、当社または規制当局が追加の臨床試験を実施するか、開発プログラムを中止することを決定したり、規制当局から要求されたりする場合があります。

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臨床試験に必要な患者数が予想よりも多い場合や、これらの臨床試験への登録が予想よりも遅くなる場合や、参加者が予想よりも高い割合でこれらの臨床試験から脱落する可能性があります。

●

当社または当社の第三者請負業者は、規制要件に従わなかったり、適切な品質管理を維持できなかったり、臨床試験を適時に実施および完了するのに十分な製品を供給できなかったり、あるいはまったくなかったりする可能性があります。

●

私たちまたは私たちの研究者は、規制要件に従わなかった、製品候補に望ましくない副作用やその他の予期しない特徴があるという発見、参加者が容認できない健康上のリスクにさらされているという発見など、さまざまな理由で臨床試験を中断または中止しなければならない場合があります。

●

臨床試験の費用は、予想よりも高くなる可能性があります。

●

臨床試験の実施に必要な医薬品有効成分やその他の材料の品質が不十分または不十分な場合があります。

●

FDAは、私たちがセクション505（b）（2）の承認経路に頼ることができないと判断する場合があります。その場合、追加の臨床試験を実施し、追加のデータや情報を提供して、製品承認のための追加基準を満たす必要がある場合があります。

●

FDAは、間違ったリストに記載された医薬品またはLDを特定した、またはセクション505（b）（2）の出願の承認が、1つまたは複数のLDの特許または非特許独占権によって阻止されたと判断する場合があります。

●

規制当局は、製品候補の承認要件を改訂する場合や、そのような要件が予想どおりではない場合があります。そして

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将来の共同研究者は、彼らにとっては有利だと思うが、私たちにとっては最適ではない方法で臨床試験を実施するかもしれません。

また、私たち、治験を実施している機関のIRBまたは倫理委員会、安全監視委員会（もしあれば）によって、臨床試験が中断または中止された場合も、遅延が発生する可能性があります。

FDAまたは他の規制当局によって。そのような当局は、規制要件または当社の臨床プロトコルに従って臨床試験を実施しなかったこと、FDAまたはその他の規制当局による臨床試験事業所または試験施設または製造、加工または保管場所の検査の結果、臨床保留が科せられたこと、予期しない安全上の問題または有害な副作用、製品候補の使用による利点を実証できなかったこと、政府の変更など、さまざまな要因により臨床試験を一時停止または終了することがあります。規制または行政臨床試験を継続するための行動または十分な資金不足。

当社の臨床試験の主任研究者は、時折、当社の科学顧問またはコンサルタントを務め、そのようなサービスに関連して現金または株式報酬を受け取る場合があります。これらの関係や関連する報酬の結果、利益相反が認識されたり、実際に利益相反になったりした場合、または規制当局が、金銭的関係が試験の解釈に影響を与えた可能性があると結論付けた場合、該当する臨床試験サイトで生成されたデータの整合性が疑問視され、臨床試験自体の有用性が損なわれる可能性があります。その結果、提出するマーケティング申請が遅れたり、却下されたりする可能性があります。このような遅延や拒否により、製品候補の商品化が妨げられたり、遅れたりする可能性があります。

開発活動を再開した場合、臨床試験のいずれかが失敗、遅延、または中止された場合、当社の商業的見通しは損なわれ、販売から収益を生み出す能力が遅れるか、まったく実現されなくなります。さらに、臨床試験の完了が遅れると、コストが増加し、開発と承認のプロセスが遅くなり、製品の販売を開始して収益を生み出す能力が損なわれる可能性があります。これらの出来事はいずれも、当社の事業、財政状態、および見通しに重大な損害を与える可能性があります。さらに、臨床試験の開始または終了を遅らせる、または遅らせる原因となる要因の多くは、最終的には規制当局の承認を拒否する可能性もあります。さらに、当社のImpahCT臨床試験の第20相試験で明らかになったように、ある製品候補が一般的に効果がなく、安全でないか、商業的に実行不可能であることが判明した場合、それは当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大かつ悪影響を及ぼします。

* AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、そのような製品候補は望ましくない副作用を引き起こしたり、規制当局の承認を遅らせたり妨げたりする可能性のあるその他の特性を持ったり、承認されたラベルの商業的プロファイルを制限したり、市販承認後に重大な悪影響をもたらす可能性があります。

当社の前臨床試験または臨床試験の結果は、臨床試験を中断、遅延、または中止する望ましくない副作用を示し、その結果、FDAやその他の規制当局による規制当局の承認が拒否されることがあります。特定の医薬品の安全性リスクに関する出来事が広く公表されていることを踏まえて、規制当局、国会議員、政府会計局、医療専門家、一般市民が、潜在的な医薬品の安全性問題について懸念を表明しています。これらの出来事により、医薬品の撤回、医薬品の使用をさらに制限する医薬品表示や箱入り警告の改訂、医薬品の流通を制限するリスク管理プログラムの確立などが行われました。医薬品の安全性問題への関心が高まるにつれ、FDAは臨床試験に対してより慎重なアプローチをとるようになるかもしれません。臨床試験のデータは、安全性に関してより厳しい精査を受ける可能性があります。そのため、FDAやその他の規制当局は臨床試験を完了前に中止したり、長期または追加の臨床試験を要求したりして、多額の追加費用が発生し、当初求められていたよりも限定的な適応症の承認または承認の取得が遅れたり失敗したりする可能性があります。

ある製品候補のマーケティング承認を受けた後、私たちまたは他の人がその製品または他のイマチニブ製品によって引き起こされた望ましくない副作用を発見した場合、次のような重大な悪影響が生じる可能性があります。

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規制当局は、製品の承認を撤回、一時停止、制限したり、製造や流通に対する差し止め命令を求めたりすることができます。

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製品のリコールや患者への投与方法の変更を求められたり、追加の臨床試験や承認後の研究を実施したりする必要があるかもしれません。

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特定の製品のマーケティング、または製品またはそのコンポーネントの製造プロセスには、追加の制限が課される場合があります。

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医薬品ラベルに追加の警告や箱入りの警告を追加したり、安全上の警告、医療提供者各位への手紙、プレスリリース、または製品に関する警告やその他の安全情報を含むその他の通信を発行したりする必要がある場合があります。

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リスク評価・軽減戦略（REMS）の実施を求められる場合があります。これには配布や使用の制限が含まれる場合があります。

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私たちは訴えられ、患者に生じた危害に対して責任を問われる可能性があります。

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罰金、差止命令、または刑事罰の対象となる場合があります。

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私たちは訴えられ、患者に生じた危害に対して責任を問われる可能性があります。

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製品の競争力が低下する可能性があります。そして

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私たちの評判は損なわれるかもしれません。

前述のいずれかの事由により、承認された場合、特定の製品候補の市場での受け入れを達成または維持できなくなり、多額の収益が失われ、当社の経営成績と事業成績に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。

当社が随時発表または公開する前臨床試験および臨床試験の中間結果、トップライン結果、暫定結果は、より多くのデータが入手可能になるにつれて変化する可能性があり、監査および検証手続きの対象となり、最終データに重大な変更が生じる可能性があります。

時々、前臨床研究と臨床試験の暫定データ、中間データ、またはトップラインデータを公開することがあります。これらの中間更新は、その時点で入手可能なデータの予備分析に基づいており、結果および関連する調査結果および結論は、特定の研究または試験に関連するデータをより包括的に検討した後に変更される場合があります。また、データ分析の一環として仮定、推定、計算、結論を出しますが、すべてのデータを受け取っていないか、完全かつ慎重に評価する機会がなかった可能性があります。その結果、追加のデータを受け取って十分に評価されたら、私たちが報告するトップラインの結果は、同じ研究や試験の将来の結果とは異なる場合や、異なる結論や考慮事項がそのような結果とみなされることがあります。トップラインデータも引き続き監査および検証手続きの対象となり、最終データが以前に公開した暫定データとは大きく異なる可能性があります。そのため、最終データが手に入るまで、トップラインデータは注意して見る必要があります。さらに、すべてのエンドポイントではなく、特定のエンドポイントのみの中間分析を報告する場合があります。私たちが完了する可能性のある臨床試験の中間データは、患者の登録が継続し、より多くの患者データが利用可能になるにつれて、1つまたは複数の臨床結果が大幅に変化するというリスクにさらされています。中間データと最終データの間の不利な変更は、当社の事業と見込み客に重大な損害を与える可能性があります。さらに、将来、当社または競合他社が暫定データをさらに開示すると、当社の普通株式の価格が変動する可能性があります。

さらに、特定の研究や試験に関して私たちが公開することを選択した情報は、通常、より広範な入手可能な情報から選択されます。投資家は、当社の開示に含めるべき重要または適切な情報であると当社が判断した内容に同意しない可能性があります。また、当社が開示しないと判断した情報は、特定の製品候補または当社の事業に関する将来の決定、結論、見解、活動、またはその他の点で最終的に重要と見なされる可能性があります。報告する暫定データまたはトップラインデータが、直近の最終結果または実際の結果と異なる場合、または規制当局を含む他の者が得られた結論に同意しない場合、当社の製品候補のいずれかが損なわれ、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに害を及ぼす可能性があります。

商品化に関連するリスク

* AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、激しい競争に直面する可能性があり、効果的な競争ができなければ、大きな市場浸透を達成できなくなる可能性があります。競合他社は私たちよりもはるかに多くのリソースを持っている可能性が高く、私たちがうまく競争できない可能性があります。

製薬業界は競争が激しく、定評のある大手製薬会社や中小企業が多数あります。これらの企業の多くは、財源、マーケティング能力が高く、製品候補の規制当局の承認を得た経験が豊富です。1つまたは複数の競合他社が、当社独自の技術の基礎となる原則に基づいて製品を開発したり、そのような製品の承認を私たちよりも早くFDAから取得したり、より安全で効果的で費用対効果の高い代替製品や治療法を開発したりする場合があります。競合製品により、開発および商品化の費用を回収する前に、当社が開発した製品が時代遅れになったり、競争力がなくなったりする可能性があります。このような競合他社は、当社の従業員を採用する可能性もあり、当社の専門知識レベルや事業計画を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

* AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、FDAまたは同等の規制当局がそのような製品候補のジェネリック版を承認したり、ジェネリック版を承認する前に十分な市場独占期間を与えなかったりすると、収益を生み出す能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

505（b）（2）経路を含め、NDAが承認されると、その対象となる製品は、FDAの出版物「治療的同等性評価を伴う承認医薬品」（通称オレンジブック）の「参照リスト医薬品」になります。製造業者は、短縮新薬申請書（ANDA）の提出を通じて、参照リストに記載された医薬品のジェネリック版の承認を求めることができ、米国における食品医薬品オムニバス改革法の拡大された権限に基づき、505（b）（2）経路薬の治療的同等性評価を受けることができます。ANDAを支援するために、ジェネリック医薬品メーカーは安全性と有効性を評価するための臨床試験を実施する必要はありません。むしろ、申請者は通常、その製品が参照リストに載っている薬と同じ有効成分、剤形、強度、投与経路、使用条件または表示されていること、ジェネリック版が参考文献に記載されている薬と生物学的に同等であること、つまり同じ速度で同じ程度に体内に吸収されることを示さなければなりません。ジェネリック製品は、参照リストに載っている医薬品よりも市場に出すのに大幅に費用がかからない可能性があり、ジェネリック製品を製造する企業は一般的にそれらをより低い価格で提供することができます。したがって、ジェネリック医薬品の導入後、ブランド製品または参照リストに載っている医薬品の売上のかなりの割合が、ジェネリック医薬品によって失われるのは通常です。

ジェネリック医薬品メーカーは、当社がまだ特許保護を受けている場合でも、製品候補が承認された場合、当社が取得した該当する独占期間の満了後にジェネリック製品の発売を求めることがあります。ジェネリック版との競争は、当社の将来の収益、収益性、およびキャッシュフローに重大かつ悪影響を及ぼし、製品候補への投資収益を得る能力を大幅に制限する可能性があります。

* AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、当社の収益と収益性を達成する能力に悪影響を及ぼします。おそらく、そのような製品候補の市場機会が予想よりも小さい場合や、当社が取得した規制当局の承認が患者集団のより狭い定義に基づいている場合などです。

多くの場合、対象となる患者集団の発生率と有病率を正確に把握することは困難です。対処可能な市場機会の合計は、最終的には、最終ラベルに含まれる患者の基準、製品候補の販売が承認される適応症、医学界での承認と患者へのアクセス、製品の価格設定と払い戻しなどによって決まります。製品候補の治療薬として承認される可能性のある疾患の患者数が予想よりも少なくなったり、他の方法では患者さんが当社の製品による治療を受けられなくなったり、新しい患者の特定やアクセスがますます困難になったりする可能性があります。これらはすべて、当社の業績と事業に悪影響を及ぼします。AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、私たちのビジネスはそのような製品の市場機会に依存することになります。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、商品化が成功するかどうかは、政府当局、民間の健康保険会社、その他の第三者支払者がどの程度補償範囲と適切な償還レベルを提供するかにかかっています。製品候補の補償や適切な償還の取得または維持に失敗した場合、承認された場合、製品のマーケティング能力が制限され、収益を生み出す能力が低下する可能性があります。

米国や他の国の市場では、患者は通常、FDAの承認を受けた医療サービスや医薬品を購入するために第三者の支払者に頼っています。製品候補の商品化が成功するかどうかは、政府の保健管理当局、民間の健康保険会社、その他の組織から、これらの製品および関連治療に対する補償範囲と適切な償還がどの程度受けられるかに一部依存します。第三者の支払者が、当社の製品候補をカバーしない、または個別に払い戻しを行うという決定は、承認されれば医師の雇用を減らす可能性があります。当社の製品候補が第三者の支払者によって補償されていると仮定すると、結果として生じる償還支払い率が適切でないか、患者が容認できないほど高いと感じる自己負担額が必要になる場合があります。米国、欧州連合、EU、またはその他の国で補償や償還が受けられるかどうかは定かではありません。また、利用可能になった払い戻しが適切でなかったり、将来的に減額されたり、廃止されたりする可能性があります。詳細については、「」を参照してくださいビジネス — 政府規制 — 価格設定と補償」 2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に記載されています。

米国の第三者支払者間には、製品の補償範囲と償還に関する統一された方針はありません。したがって、製品の補償範囲と払い戻しは、支払人によって大きく異なる場合があります。民間の第三者支払者は、メディケアの補償ポリシーと支払い制限に従って独自の償還率をかなり設定する傾向がありますが、メディケアの決定とは別に独自の方法や承認プロセスもあります。その結果、補償範囲の決定プロセスは時間と費用のかかるプロセスであることが多く、製品候補の使用に関する科学的および臨床的サポートを各支払者に個別に提供する必要があり、補償と適切な払い戻しが一貫して適用される、または最初に得られるという保証はありません。さらに、払い戻しに関する規則や規制は頻繁に、場合によっては急に変更されるため、これらの規則や規制は変更される可能性が高いと考えています。

さらに、米国および海外の政府やその他の第三者支払者による医療費の上限または削減への取り組みが高まっているため、医薬品やサービスに請求される価格に対する課題が増えています。また、多くの第三者支払者は、同等のジェネリック医薬品、バイオシミラー、またはより安価な治療法が利用できる場合、特定の医薬品の補償や適切な払い戻しを拒否することがあります。有効性の向上や投与の利便性の向上が見られたとしても、既存の第三者治療薬の価格設定により、請求できる金額が制限される場合があります。これらの第三者支払者は、承認された場合、製品候補の償還ステータスを拒否または取り消したり、適切な投資収益率を実現するには低すぎる水準で価格を設定したりすることがあります。補てんが利用できない、または限られたレベルでしか利用できない場合、製品候補をうまく商品化できない可能性があります。

政府の医療プログラムや個人支払者が必要とする強制的な割引やリベート、および米国よりも低価格で販売される可能性のある国からの医薬品の輸入を制限している現在の法律の今後の緩和により、医薬品の正味価格が引き下げられる可能性があります。ますます増えています。第三者支払者は、製薬会社に定価からの所定の割引を提供するよう求め、医療製品に請求される価格に異議を唱えています。私たちが商品化しているどの製品候補でも払い戻しが可能かどうか、また払い戻しが可能な場合は払い戻しのレベルについても確信が持てません。さらに、多くの製薬会社は、平均販売価格（ASP）やベストプライスなど、特定の価格報告指標を計算して政府に報告する必要があります。そのような指標が正確かつタイムリーに提出されない場合、罰則が適用されることがあります。さらに、これらの医薬品価格は、政府の医療プログラムで義務付けられている強制割引またはリベートによって引き下げられる場合があります。

米国以外では、医薬品は一般的に政府の広範な価格統制やその他の市場規制の対象となっており、ヨーロッパやその他の国々でコスト抑制の取り組みがますます重視されるようになると、医薬品の価格設定と使用に圧力がかかると考えています。多くの国では、医療製品の価格は、国民健康システムの一環としてさまざまな価格統制メカニズムの対象となっています。他の国では、企業は医療製品の価格を自分で固定できますが、企業の利益は監視および管理できます。追加の海外価格統制やその他の価格規制の変更により、当社製品に対して請求できる金額が制限される場合があります

候補者。したがって、米国以外の市場では、払い戻し額が米国に比べて少なく、商業的に合理的な収益と利益を生み出すには不十分な場合があります。

製品候補が規制当局の承認を得ても、市場で受け入れられない可能性があります。

製品候補についてFDAやその他の規制当局の承認を受けたとしても、商業的成功は、承認された適応症に対する医師と患者による採用と使用に大きく依存します。製品候補が承認された場合、市場での受け入れの度合いは、次のような多くの要因に左右されます。

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他の利用可能な治療法と比較した安全性と有効性。

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製品候補に対する患者の満足度と全体的な治療経験。

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製品候補が承認されている臨床適応症と、それらの適応症を治療する承認済み製品に対する患者の要求。

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適切な商業用品をタイムリーに製造してリリースする当社の能力。

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マネージドケアプラン、民間保険会社、政府支払者（メディケアやメディケイドなど）、その他の第三者支払者からの補償範囲と適切な償還の有無。

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代替治療に関連する製品候補の治療費用、および第三者支払者からの補償や適切な償還がない場合に、承認された場合、製品に対する患者の自己負担能力と自己負担意欲。

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医師、病院や診療所の運営者、患者に、安全で効果的で投与しやすい治療法として製品が受け入れられています。

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他の治療法よりも新しい治療法を採用したいという医師と患者の意欲。

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副作用の有病率と重症度。

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私たちの販売、マーケティング、流通活動の効果。

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競合製品についての不利または好意的な宣伝。

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潜在的な製造物責任請求、そして

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同じ適応症に対する他の新しい治療法の承認。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、そのような製品候補が承認されたとしても、医師や患者の間で市場で受け入れられるとは保証できません。市場に受け入れられなかったり、商業的に成功しなかったりすると、当社の経営成績に悪影響を及ぼします。

*現在、販売組織はありません。自社または第三者を通じて販売能力を確立できない場合、AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、承認された場合、米国および海外の管轄区域で製品候補を効果的に販売したり、製品収益を上げたりできなくなる可能性があります。

AV-101またはその他の製品候補の開発を再開し、承認されれば、そのような製品候補を米国および外国の管轄区域で商品化しようとする場合、マーケティング、販売、商業活動、アクセスと流通、管理およびその他の非技術的能力を構築するか、これらのサービスを実行するために第三者と契約を結ぶ必要があり、成功しない可能性があります。会社として、Aerovateには前例がありません

医薬品のマーケティング、販売、流通の経験があり、販売組織の構築と管理には重大なリスクが伴います。これには、有能な人材の雇用、維持、インセンティブの提供、十分なセールスリードの創出、営業およびマーケティング担当者への適切なトレーニング、地理的に分散した営業およびマーケティングチームの効果的な管理など、販売組織の構築と管理には重大なリスクが伴います。社内の販売、マーケティング、商業運営、アクセスおよび流通機能の開発に失敗または遅延が発生すると、製品候補の商品化に悪影響を及ぼします。私たちは、自社の商業能力を強化するため、またはAerovateが販売や流通などの特定の機能を構築する代わりに、商業的能力を持つ第三者と協力することを選択できます。許容できる条件でそのような取り決めを締結できない場合、またはまったく締結できない場合、製品候補をうまく商品化できない可能性があります。自社で、または1つ以上の第三者との取り決めを通じて、製品候補の商品化に成功しなかった場合、製品の収益を生み出すことができず、さらに多額の損失を被ることになります。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、製造物責任訴訟が当社に対して提起された場合、多額の責任を負う可能性があり、そのような製品候補の商品化を制限するよう求められる可能性があります。

製品候補の臨床試験の結果として、私たちは製造物責任という固有のリスクに直面しており、それを商品化するとさらに大きなリスクに直面することになります。たとえば、製品候補が傷害を引き起こしたとされる場合、訴えられることがあります。このような製造物責任の申し立てには、製造上の欠陥、設計上の欠陥、製品に内在する危険についての警告の失敗、過失、厳格責任、保証違反の申し立てが含まれる場合があります。州の消費者保護法に基づいて請求することもできます。製造物責任の申し立てから身を守ることができない場合、多額の責任を負ったり、商品化の取り組みを制限せざるを得なかったりする可能性があります。防衛を成功させたとしても、多額の財源と経営資源が必要になります。メリットや最終的な結果にかかわらず、賠償請求は次のような結果になる可能性があります。

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需要の減少。

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私たちの評判を傷つけます。

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臨床試験参加者の撤退。

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関連する訴訟を弁護するための費用。

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経営陣の時間とリソースの転用。

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試験参加者または患者への多額の報酬。

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規制調査、製品リコール、撤回またはラベル貼付、マーケティングまたは販売促進の制限

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収益の損失。そして

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当社の製品候補を商品化できないこと。

潜在的な製造物責任請求から保護するために、許容できる費用と補償範囲で十分な製造物責任保険に加入および維持できないと、商品化の取り組みが妨げられたり、妨げられたりする可能性があります。私たちは現在、臨床試験をカバーする製造物責任保険に加入していますが、当社に対して提起される可能性のある請求により、全部または一部が当社の保険でカバーされない金額、または保険の適用範囲を超える金額で裁判所の判決または和解につながる可能性があります。当社の保険契約にもさまざまな除外事項と控除項目があり、補償範囲外の製造物責任請求の対象となる場合があります。裁判所によって裁定された金額、または和解で交渉された金額が、補償範囲を超える金額、または保険の対象とならない金額を支払う必要があり、そのような金額を支払うのに十分な資金がないか、取得できない場合があります。さらに、将来的には、保険の適用範囲を妥当な費用で、または損失から身を守るのに十分な金額で維持できなくなる可能性があります。製品候補の販売が承認されれば、その販売を含むように保険の適用範囲を拡大する予定です。ただし、商業的に合理的な条件ではこの賠償責任保険を取得できない場合や、まったく取得できない場合があります。

第三者への依存に関連するリスク

* AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、そのような製品候補のすべてのコンポーネントは、資格のある第三者に供給してもらうことになります。これらのサプライヤーとの間で問題が発生したり、適用される規制要件に従わなかったり、許容できる品質レベルや価格で十分な量を供給できなかったりした場合、またはまったく問題がなければ、当社の事業に重大かつ悪影響を及ぼします。

私たちは、臨床または商業生産のための製造施設を所有または運営していません。また、独自の製造および包装施設を所有または運営する予定もありません。AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、そのような製品候補の製造とパッケージングをすべて第三者に外注します。私たちの臨床開発製品の供給が制限されたり、中断されたり、満足のいく品質になったり、許容できる価格で入手可能であり続けるという保証はありません。さらに、当社の第三者サプライヤーの交換には、適格な交換品の数が限られている可能性があるため、多大な労力と専門知識が必要になる場合があります。

特定のサプライヤーは、製造、試験、品質管理、記録管理などの規制要件の対象となる場合があり、規制当局による事前承認と検査の対象となります。すべての規制要件を満たす別のサプライヤーを確保しようと努力している間、当社のサプライヤーのいずれかが適用規制を遵守しなかった場合、製造能力に長期にわたる遅延や中断が発生する可能性があります。さらに、当社の委託製造機関（CMO）が当社の製品候補を製造するために使用する施設は、さまざまな規制要件の対象となる可能性があり、FDAまたは他の規制当局による検査の対象となる場合があります。私たちはCMOの製造を直接管理しているわけではなく、現在の規制要件の遵守についてはCMOに完全に依存しています。FDAまたは同等の外国の規制当局が、当社のCMOの設備が当社の製品候補の製造には不十分であると判断した場合、またはそのような施設が将来執行措置の対象となる場合やその他の点で不十分であると判断した場合、代替の製造施設を探す必要がある場合があります。これは、製品候補の開発、規制当局の承認取得、または商品化の能力と、そのような承認と商品化のタイミングに大きな影響を与えます。

第三者メーカーに依存すると、次のような製品候補を自社で製造した場合、より直接的に管理・制御されるリスクや、対象とならないリスクが伴います。

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規制の順守、品質保証、危険物の取り扱いを第三者に任せています。

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私たちの制御が及ばない要因により、第三者による製造および品質契約違反の可能性。

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当社が製造契約に違反したため、または第三者自身のビジネス上の優先事項に基づいて、第三者による契約の終了または非更新の可能性。

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資源の制約、労働力不足、紛争、不安定な政治環境、あるいは世界的なパンデミックや同様の出来事による困難や遅延。

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長期契約を結んでいないメーカーに関しては、メーカーが当社への供給を停止したり、価格やその他の供給条件を変更したりする可能性。そして

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サプライヤーが生産する製品で、仕様を満たしているものの、製品候補のパフォーマンスに予期せぬ悪影響を及ぼすような変更。

これらの要因のいずれかにより、製品候補の必要な承認や商品化が遅れたり、商品化が成功しなかったり、臨床試験や規制当局への提出の開始や完了が中断されたり、製品コストが高くなる可能性があります。

* AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、すべての臨床試験の実施を第三者に依頼することになります。これらの第三者が契約上の義務を首尾よく果たさなかったり、適用される規制要件を遵守しなかったり、予定された期限に間に合わなかったりすると、どの製品候補についても規制当局の承認を得ることができない可能性があります。

現在、独自に臨床試験を実施することはできません。FDAと他の管轄区域の同等の外国の規制当局は、データと結果が科学的に信頼できて正確であり、被験者に臨床試験への参加の潜在的なリスクについて十分に知らされるように、臨床試験の結果の実施、監視、記録、報告に関する規制と基準（一般に優良臨床基準（GCP）と呼ばれる要件を遵守することを義務付けています。AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、医療機関、臨床研究者、契約研究所、CROなどの他の第三者に頼って、GCPに準拠した臨床試験を適切かつ予定通りに実施することを期待しています。私たちはこれらの第三者と契約を結んでいますが、私たちは彼らの活動の特定の側面のみを監視および管理し、彼らの実際の業績や、彼らが私たちのプログラムに費やすリソースの量やタイミングへの影響は限定的です。当社が契約している第三者は、当社の競争力を損なう可能性のある臨床試験やその他の医薬品開発活動を行っている競合他社を含む他の営利団体と関係を持っている場合もあります。臨床試験の実施を契約している第三者は、これらの試験の実施とその後のデータ収集と分析において重要な役割を果たします。私たちは、各臨床試験がその治験計画とプロトコル、および適用される法律と規制に従って実施されることを確認する責任を引き続き負います。これらの第三者に頼ったからといって、規制上の責任が軽減されることはありません。

当社の臨床試験を実施している第三者が契約上の義務や義務を適切に果たさなかったり、重大なビジネス上の課題や中断や失敗を経験したり、予定された期限に間に合わなかったり、当社との契約を終了したり、交換が必要になったり、当社のプロトコルやGCPに従わなかったり、その他の理由で、取得したデータの品質や正確性が損なわれたりした場合、新しい取り決めを締結する必要がある場合があります代替の第三者。これは難しい、費用がかかる、または不可能な場合があり、臨床試験を延長、延期、終了、または繰り返す必要があるかもしれません。その結果、規制当局の承認を適時に取得できない場合や、まったく得られない場合があります。あるいは、当社の業績、経営成績、製品候補の商業的見通しが損なわれ、コストが増加し、収益を生み出す能力が遅れる可能性があります。また、特定の臨床試験を登録し、完了した臨床試験の結果を一定の期間内に政府が後援するデータベースに投稿するよう求められる場合もあります。そうしないと、罰金、不利な宣伝、民事および刑事上の制裁措置が科せられる可能性があります。

* AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、これらの製品候補を製造するための原材料の供給を第三者に依頼することになります。

AV-101の開発を再開したり、他の製品候補の開発を開始したりするつもりはありません。ただし、その場合は、独立した第三者に原材料の供給を依頼することになります。そのため、私たちは彼らのサービスに依存することになり、これらの原材料を直接生産した場合のように彼らの運営を管理する立場にはありません。私たちはこれらの第三者とサプライヤー契約を結んでいません。製品の製造に使用される原材料はすぐに入手でき、複数の信頼できる供給元からタイムリーに入手できると考えていますが、当社の管理が及ばない状況により、原材料の適切な供給が損なわれ、生産の遅延、中断、または製品候補の生産における新しい原材料を特定して認定する必要が生じる可能性があります。

私たちはコラボレーションを確立しようとする可能性がありますが、商業的に合理的な条件でコラボレーションを確立できない場合、またはまったくできない場合は、開発および商品化計画を変更しなければならない場合があります。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、当社の製品開発プログラムおよび製品候補の潜在的な商品化には、費用を賄うために多額の現金が必要になります。開発や商業化の可能性について、製薬会社やバイオテクノロジー企業と協力することを決定するかもしれません。

適切な協力者を探す上で、私たちは大きな競争に直面しています。コラボレーションについて最終的な合意に達するかどうかは、とりわけ、コラボレーターのリソースと専門知識の評価、提案されたコラボレーションの契約条件、およびコラボレーション候補者自身の潜在的なコラボレーションの評価によって決まります。

潜在的な協力者がコラボレーションを評価するために使用するこのような要素には、臨床試験のデザインまたは結果、FDAまたは同等の外国の規制当局による承認の可能性、潜在的な市場、製品候補を製造して患者に届ける際のコストと複雑さ、競合製品の可能性、当社の技術所有権に関する不確実性の存在（そのような所有権に異議申し立てがあった場合に存在する可能性のある）などがあります。挑戦のメリットと業界と市場一般的な条件。また、協力者は、代替の製品候補や類似の適応症について共同で取り組める可能性のある技術を検討したり、そのようなコラボレーションが私たちとのコラボレーションよりも魅力的かどうかを検討したりすることもあります。私たちが確立する可能性のある追加のコラボレーションやその他の取り決めの条件は、私たちにとって有利ではないかもしれません。

また、コラボレーション契約により、特定の条件で潜在的なコラボレーターと将来の契約を締結することが制限される場合があります。コラボレーションは複雑で、交渉や文書化には時間がかかります。さらに、最近、大手製薬会社間でかなりの数の企業結合が行われ、その結果、将来の潜在的な協力者の数が減少しています。

タイムリーに、許容できる条件で、追加のコラボレーションについて交渉できない場合や、まったく交渉できない場合があります。それができない場合は、協力したい製品候補の開発を縮小したり、開発プログラムを削減または延期したり、潜在的な商品化を延期したり、販売またはマーケティング活動の範囲を縮小したり、支出を増やして自費で開発または商品化活動を行わなければならない場合があります。開発活動や商業化活動の資金を調達するために支出を増やすことを選択した場合、追加の資本を得る必要があるかもしれませんが、それは許容できる条件では利用できない場合や、まったく利用できない場合があります。十分な資金がないと、製品候補をさらに開発したり、市場に投入して製品収益を上げることができない可能性があります。

さらに、私たちが今後締結するコラボレーションは成功しない可能性があります。私たちのコラボレーションの取り決めが成功するかどうかは、協力者の努力と活動に大きく依存します。コラボレーターは通常、これらのコラボレーションに適用する取り組みとリソースを決定するにあたり、かなりの裁量権を持っています。臨床開発と商品化の問題に関するコラボレーション契約の当事者間の意見の不一致は、開発プロセスや該当する製品候補の商品化が遅れる可能性があり、場合によってはコラボレーション契約が終了する可能性があります。どちらの当事者にも最終的な意思決定権がない場合、これらの意見の不一致は解決が難しい場合があります。製薬会社、バイオテクノロジー企業、その他の第三者とのコラボレーションは、多くの場合、相手方によって終了されたり、期限切れが許可されたりします。このような終了または期限切れは、当社の財務に悪影響を及ぼし、当社の事業上の評判を損なう可能性があります。

当社の知的財産に関連するリスク

AV-101に関しては、6つの米国特許が発行されており、多くの出願中の特許があります。現在または将来の他の特許出願が特許の発行につながるという保証はできません。自社の特許権やその他の所有権を保護できない場合、他社が当社と同様または同一の製品を開発する可能性があり、当社が市場で効果的に競争したり、開発する可能性のある製品候補をうまく商品化できなかったりする可能性があります。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、私たちの成功は、AV-101製品候補または私たちが特定する可能性のあるその他の製品候補を保護する知的財産権を引き続き確保、行使、擁護し、他者の知的財産権を侵害、悪用、またはその他の方法で侵害することなく事業を運営できるかどうかに大きく依存します。AV-101やその他の製品候補について十分な知的財産保護を取得して維持できない場合、または取得する知的財産保護の範囲が十分に広くない場合、競合他社やその他の第三者が当社と同様または同一の製品候補を開発して商品化する可能性があり、AV-101や当社が追求する可能性のある他の製品候補をうまく商品化する当社の能力が損なわれる可能性があります。私たちはAV-101に関して6つの発行済み米国特許を所有していますが、現在または将来の他の特許出願が発行済み特許になることや、発行された特許が私たちに競争上の優位性をもたらすという保証はできません。追加で発行された特許を取得しないと、製品候補を開発して商品化する当社の能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、当社の特許権が効果的な競争障壁や収益源にならないように、他の当事者が当社の発行済み特許に異議を申し立てたり、無効にしたり、回避したりする可能性があります。

私たちは、とりわけ、当社独自の技術、開発プログラム、製品候補に関連して米国および海外で特許を申請することにより、当社の所有権を保護しようとしています。特許審査プロセスは費用と時間がかかり、必要または望ましい特許出願をすべて提出して手続きしたり、そのような特許出願から発行される可能性のある特許を妥当な費用または適時に維持、防御、執行したりできない場合があります。また、特許保護を受けるには手遅れになる前に、研究開発成果の特許性のある側面を特定できない可能性もあります。

さらに、仮特許以外の出願では、AV-101製品候補や、米国またはその他の外国のその他の製品候補の全部または一部を含む、当社独自の製品と技術を対象とする請求を伴う特許が発行されない場合があります。私たちは、従業員、企業協力者、外部の科学協力者、委託研究機関、委託製造業者、コンサルタント、アドバイザー、その他の第三者など、当社の研究開発成果の特許性のある側面にアクセスできる当事者と秘密保持契約を締結していますが、これらの当事者のいずれも、特許出願が提出される前にこれらの契約に違反し、その結果を開示する可能性があります。これにより、特許保護を求める当社の能力が危険にさらされます。

バイオテクノロジーや製薬会社の特許の立場は一般的に非常に不確実で、複雑な法的、技術的、事実上の問題が含まれ、近年、世界中で多くの議論や訴訟の対象となっています。さらに、外国の法律は、米国の法律と同じ程度に私たちの権利を保護しないかもしれませんし、逆もまた同様です。その結果、私たちの特許権の発行、範囲、有効性、執行可能性、および商業的価値は非常に不確実です。特許出願で主張されている主題は、特許が発行される前に大幅に縮小することができ、その範囲は発行後に再解釈することができます。したがって、出願中および将来の特許出願によって、当社の製品候補の全部または一部を保護したり、他社が競合製品候補を商品化することを事実上妨げたりする特許が関連法域で発行されない可能性があります。また、当社の特許出願が関連する法域で特許として発行されたとしても、当社の製品候補または技術を有意義に保護したり、競合他社が当社と競合することを防いだり、その他の方法で当社に提供したりする形で特許が発行されない場合があります。競争上の優位性。さらに、競合他社は、類似または代替の製品候補または技術を侵害しない方法で開発することで、当社の特許を回避できる可能性があります。

米国では、特許の自然失効は通常、出願後20年です。さまざまな延長が可能ですが、特許の存続期間とそれがもたらす保護には制限があります。現在または将来の製品候補に特許保護がなければ、そのような製品のジェネリック版との競争にさらされる可能性があります。新製品候補の開発、試験、規制審査に必要な時間を考えると、そのような候補を保護する特許は、候補が商品化される前または直後に失効する可能性があります。その結果、私たちの特許ポートフォリオは、当社と類似または同一の製品の商品化から他者を除外する十分な権利を私たちに与えない可能性があります。

特許の発行は、その発明者、範囲、有効性、または執行可能性に関して決定的なものではなく、当社の特許は米国および海外の裁判所または特許庁で異議を申し立てられることがあります。私たちは、米国特許商標庁またはUSPTOへの先行技術の第三者発行前の提出の対象となる場合や、異議申し立て、派生、取り消し、再審査に巻き込まれる可能性があります。 インターパーツ 当社または他者の特許権に異議を申し立てる審査、付与後の審査または干渉手続き、または発明の優先権やその他の特許性の特徴に異議を唱えるUSPTOまたは該当する外国機関でのその他の手続き。そのような提出、手続き、または訴訟における不利な判決は、独占権または運営の自由の喪失、特許請求の全部または一部の絞り込み、無効化、または執行不能となり、AV-101または当社が特定できるその他の製品候補の特許保護の範囲または期間を制限する可能性があります。これらすべてにより、他者が類似または同一の製品候補を使用または商品化することを阻止する能力が制限される可能性があります。私たちにお金を払わずに私たちと直接競争する技術、または私たちが製造できなくなる結果になる技術、第三者の特許権を侵害することなく、製品候補または承認された製品（もしあれば）を商品化する。さらに、結果がどうであれ、当社の特許と特許出願によって提供される保護の幅または強さが脅かされた場合、企業が当社と協力して現在または将来の製品候補のライセンス、開発、または商品化を思いとどまらせたり、研究プログラムや臨床試験を継続するために必要な資金を調達する当社の能力に重大な悪影響を及ぼしたりする可能性があります。このような手続きは、たとえ最終的な結果が私たちにとって有利であっても、多額の費用がかかり、科学者や経営陣にかなりの時間を要する可能性があります。

USPTOと米国の裁判所、または外国の特許庁と裁判所が、AV-101製品の候補および将来の可能性のある製品を対象とする当社の特許および出願の請求を検討するかどうかは定かではありません

候補は特許可能です。使用方法特許は、指定された方法での製品の使用を保護します。この種の特許は、競合他社が特許取得済みの方法の範囲外の表示で、当社の製品と同一の製品を製造して販売することを妨げるものではありません。さらに、競合他社が当社のターゲット適応症のために自社製品を積極的に宣伝していなくても、医師はこれらの製品を適応外処方することがあります。適応外処方箋は、使用方法特許の侵害や侵害の一因となる可能性がありますが、このような慣行は一般的であり、法的措置などを通じてそのような侵害を防ぐことは困難です。

AV-101製品候補やその他の将来の製品候補について、追加の特許保護を失ったり、取得できなくなったりすると、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

知的財産訴訟により、私たちは多大なリソースを費やし、プログラムを実行できなくなる可能性があります。

時々、私たちは知的財産権を守らなければならないかもしれません。知的財産紛争に巻き込まれた場合、私たちの権利を守ったり、他者に対して権利を主張したりするために訴訟を起こす必要があるかもしれません。紛争には、USPTO、国際貿易委員会、または外国の特許当局によって宣言された仲裁、訴訟、または手続きが含まれる場合があります。たとえ私たちに有利な方法で解決されたとしても、知的財産の請求に関連する訴訟やその他の法的手続きにより、多額の費用がかかり、技術および管理担当者が通常の責任から注意をそらす可能性があります。さらに、公聴会、動議、その他の暫定手続きや進展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果を否定的に認識した場合、当社の普通株式の価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。このような訴訟や手続きは、当社の営業損失を大幅に増加させ、開発活動や将来の販売、マーケティング、流通活動に利用できるリソースを減らす可能性があります。そのような訴訟や手続きを適切に行うのに十分な財源やその他のリソースがない可能性があります。競合他社の中には、財源が豊富で、知的財産ポートフォリオが成熟し発展しているため、そのような訴訟や手続きの費用を私たちよりも効果的に維持できる企業もあります。

製品候補を対象とする特許を行使するために第三者に対して法的手続きを開始した場合、被告は当社の特許が無効または執行不能であると反訴する可能性があります。米国およびヨーロッパの特許訴訟では、無効または執行不能を主張する被告の反訴が一般的です。有効性異議申し立ての根拠は、新規性の欠如、明白性、有効性の欠如など、いくつかの法的要件のいずれかを満たしていないという申し立てである可能性があります。特許の審査中に、関係者が関連情報を差し控えたり、誤解を招くような発言をしたりしたため、第三者が当社の特許の執行不能を主張する可能性があります。特許訴訟中の無効および執行不能の主張を含む訴訟の結果は予測できません。たとえば、特許の有効性に関しては、私たちや特許審査官が審査中に知らなかった無効となる先行技術がないかどうかは定かではありませんが、不利な第三者がそのような無効の主張を裏付けるために特定して提出する可能性があります。被告人が無効または執行不能の法的主張で勝訴した場合、私たちは製品候補の特許保護の少なくとも一部、場合によっては全部を失うことになります。競合他社が当社の特許やその他の知的財産権を侵害せずに当社の保護技術を中心に設計した場合、当社の特許やその他の知的財産権も当社の技術を保護しません。

訴訟には費用がかかり、不確実性が高いため、私たちは第三者に対して知的財産権を行使する立場にない場合があります。

訴訟の費用と不確実性のため、第三者が当社の発行済み特許、出願中または将来の特許出願の結果として発行される可能性のある特許、またはその他の知的財産権を侵害している場合でも、そのような請求または訴訟を提起して執行するためのリスク調整後の費用は、高すぎるか、当社または株主の最善の利益にならない可能性があると結論付けることができます。このような場合、状況を監視するか、訴訟的でない他の行動や解決策を開始または求めるのが賢明な行動方針であると判断することがあります。

第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害していると主張して法的手続きを開始したり、脅迫したりする可能性がありますが、その結果は不確実であり、私たちの事業の成功に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの商業的成功は、第三者の所有権や知的財産を侵害することなく、当社の医薬品を開発、製造、マーケティング、販売し、独自の技術を使用する当社の能力と戦略的パートナーの能力にかかっています。バイオテクノロジーや製薬業界では、特許やその他の知的財産権に関する広範な訴訟が一般的です。将来、私たちの医薬品や技術に関する知的財産権に関する敵対的手続きや訴訟の当事者になったり、その脅威にさらされたりする可能性があります。これには、USPTOまたは外国のカウンターパートの前での干渉、派生、再審査、付与後の審査、異議申し立て、取り消し、または同様の手続きが含まれます。第三者は、既存の特許、または将来付与される可能性のある特許に基づいて当社に対して侵害請求を行い、損害賠償を支払うことがあります。これらの損害には、私たちが故意にそのような権利を侵害したことが判明した場合の損害賠償や弁護士費用の増加が含まれる可能性があります。当社に対して請求を行う当事者は、差止命令またはその他の衡平法に基づく救済を求め、求めることができます。これにより、当社が製品候補をさらに開発および商品化する能力が事実上妨げられる可能性があります。私たちは、私たちの薬とその使用に関連する可能性のあるそのような知的財産権のすべてを認識しているわけではありません。AV-101製品候補、当社が特定したその他の製品候補、または当社の技術が特許やその他の知的財産権を侵害していると第三者から主張された場合、当社またはパートナーは、重要な製品または製品ラインの中止、製品とプロセスの変更、ライセンス料の支払い、または特定の活動を中止しなければならない場合があります。AV-101やその他の製品候補の開発と商品化を続けるには、そのような第三者からライセンスを取得する必要があるかもしれません。しかし、たとえあったとしても、商業的に合理的な条件では、必要な知的財産のライセンスを取得できない場合があります。合理的な条件でライセンスを取得できたとしても、その権利は非独占的である可能性があり、競合他社も同じ知的財産権にアクセスすることになります。また、第三者の知的財産権を侵害しないように、製品候補の再設計または修正を余儀なくされる場合があります。その結果、多額の費用が発生したり、遅延が発生したり、再設計や変更が不可能または技術的に実行不可能になったりする可能性があります。バイオテクノロジー業界では多くの特許が発行または申請されていますが、私たちの事業に関連する他者が保有している特許や特許出願については知らないかもしれません。米国での特許出願は最初の18か月間は秘密裏に提出されるため、これは特に当てはまります。さらに、バイオテクノロジー特許の有効性と幅広さには、重要な法的問題が残っている複雑な法的および事実上の問題が伴います。したがって、当社の医薬品またはその意図する商品化が、第三者の知的財産を侵害したり、侵害したりしないかどうかは定かではありません。

私たちは、世界中のすべての法域で知的財産権を保護しようとはしません。また、保護を求めている法域であっても、知的財産権を適切に行使できない場合があります。

世界中のすべての国と法域で医薬品に関する特許を出願、出願、弁護することは法外に費用がかかり、米国以外の一部の国における当社の知的財産権は、米国で取得できるものほど広範囲ではない可能性があります。さらに、一部の外国の法律は、米国の法律ほど知的財産権を保護していません。そのため、第三者が米国以外のすべての国で私たちの発明を実践したり、私たちの発明を使用して作られた製品を米国や他の法域で販売または輸入したりすることを防ぐことができない場合があります。

競合他社は、当社が特許保護を追求および取得していない法域で当社の技術を使用して独自の製品を開発する可能性があります。さらに、競合他社は、当社が特許保護を受けている地域に権利を侵害する製品を輸出する可能性がありますが、執行は米国ほど強力ではありません。これらの製品は当社の製品と競合する可能性があり、当社の特許権やその他の知的財産権が競合を妨げるには有効でないか、十分ではない可能性があります。特定の法域で発行済み特許を取得したとしても、当社の特許請求またはその他の知的財産権は、第三者の競争を妨げるほど有効または十分ではない場合があります。

一部の外国の法律は、米国の法律ほど知的財産権を保護していません。多くの企業が、特定の外国の法域における知的財産権の保護と擁護において重大な問題に直面しています。一部の国、特に発展途上国の法制度は、特許やその他の知的財産保護、特にバイオテクノロジーに関連する保護の執行を支持していません。これにより、競合他社が当社の特許権を侵害したり、その他の知的財産権を不正に流用したりすることを阻止することが困難になる可能性があります。たとえば、多くの外国には、特許所有者が第三者にライセンスを付与しなければならないという強制ライセンス法があります。さらに、多くの国では、第三者に対して当社の特許権を行使する権利を制限しています。

政府機関、政府請負業者、または医師を含みます。これらの国では、特許のメリットは限定的であるか、まったくない場合があります。最終的には国ごとに特許保護を求めなければなりません。これは費用と時間がかかり、結果が不確実です。したがって、特定の国では特許保護を求めないことを選択する場合があり、そのような国では特許保護の恩恵を受けられません。

さらに、外国の法域で当社の特許権を行使する手続きは、多額の費用がかかり、私たちの努力と注意を事業の他の側面からそらす可能性があります。また、当社の特許権が無効になったり狭義に解釈されたりするリスクにさらされたり、特許出願が発行されないリスクにさらされたり、第三者に当社に対する請求を促したりする可能性があります。私たちが提起する訴訟では勝訴できない場合があり、損害賠償やその他の救済措置があったとしても、商業的に意味がない場合があります。したがって、世界中で知的財産権を行使する私たちの努力は、私たちが開発した知的財産から大きな商業的利益を得るには不十分かもしれません。

AV-101またはその他の製品候補の開発を再開した場合、AV-101または当社が特定する可能性のあるその他の製品候補の特許保護を拡大することによってハッチ・ワックスマン改正および同様の外国法に基づく追加の保護を得られない場合、当社の事業は重大な損害を受ける可能性があります。

AV-101またはその他の製品候補の開発を再開した場合、そのような製品候補の最初のFDA販売承認の時期、期間、および詳細に応じて、当社が所有する米国特許は、ハッチ・ワックスマン改正と呼ばれる1984年の薬価競争および特許期間回復法に基づく限定的な特許期間の回復の対象となる場合があります。ハッチ・ワックスマン改正により、承認された製品の所有者は、製品開発およびFDA規制審査プロセス中に失われた特許期間に対する補償として、最大5年間特許保護を延長することができます。この延長期間中、保護の範囲は承認された製品と承認された用途に限定されます。

製品の特許期間の回復を求める予定ですが、たとえば、期限内に申請しなかったり、関連する特許の有効期限前に申請しなかったり、その他の理由で適用要件を満たせなかったりすると、成功しない可能性があります。さらに、適用される期間または与えられる特許保護の範囲は、私たちが要求するよりも短い可能性があります。特許期間の回復が得られない場合、またはそのような特許回復の期間が当社の要求よりも短い場合、競合他社が予想よりも早く市場に参入して当社と競争する可能性があり、収益を生み出す能力に重大な悪影響が及ぶ可能性があります。

関連する第三者特許を特定できない場合や、第三者特許の関連性、範囲、有効期限を誤って解釈する場合があります。これにより、当社の製品候補を開発、製造、販売する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

関連特許の特定、関連する特許請求の範囲の分析、または関連特許の有効期限の決定を含むがこれらに限定されない、当社の特許調査または分析が完全または徹底的であることを保証することはできません。また、AV-101やその他の製品候補の商品化に関連する、または必要とされる、米国、ヨーロッパおよびその他の地域で出願中のすべての第三者特許および出願中の特許を特定したことも保証できませんどの法域でも識別できます。たとえば、米国では、2000年11月29日より前に提出された出願と、その日以降に提出され、米国外では提出されない特定の出願は、特許が発行されるまで秘密にされます。米国、EU、その他の地域での特許出願は、優先権が主張されている最も早い出願日から約18か月後に公開されます。このような最も早い出願日を一般に優先日と呼びます。したがって、私たちの製品候補を対象とする特許出願は、私たちが知らないうちに他者によって提出される可能性があります。さらに、公開された出願中の特許出願は、一定の制限はありますが、AV-101や当社が特定したその他の製品候補や、AV-101や当社が特定する可能性のあるその他の製品候補の使用を対象とするような方法で、後で修正することができます。発行後も、特許請求の範囲は、法律の解釈、特許の書面による開示、および特許の出願履歴によって決まる解釈の対象となります。特許や出願中の出願の関連性や範囲についての私たちの解釈は間違っている可能性があり、製品候補のマーケティング能力に悪影響を及ぼす可能性があります。AV-101やその他の製品候補が第三者の特許の対象外であると誤って判断したり、第三者の出願が関連する範囲の請求を行うかどうかを誤って予測したりすることがあります。米国、EU、またはその他の国における関連性があると当社が考える特許の有効期限の決定は誤っている可能性があり、AV-101または当社が特定したその他の製品候補を開発および販売する当社の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの身元確認の失敗と

関連特許を正しく解釈すると、AV-101や当社が特定したその他の製品候補を開発および販売する当社の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

関連する特許を正しく特定または解釈できない場合、侵害請求の対象となる可能性があります。このような侵害請求を正常に解決したり、その他の方法で解決したりできることを保証することはできません。そのような紛争に失敗した場合、金銭的損害賠償を余儀なくされるだけでなく、AV-101または当社が特定したその他の製品候補の商品化を一時的または恒久的に禁止される場合があります。また、可能であれば、AV-101やその他の製品候補を、第三者の知的財産権を侵害しない方法で再設計せざるを得ない場合もあります。これらの出来事のどれも、たとえ私たちが最終的に勝ったとしても、そうでなければ事業に充てることができるであろう多額の財源と経営資源を転用しなければならない可能性があります。

* AV-101の開発を再開した場合、特許法の変更により特許全般の価値が低下し、AV-101や特定できるその他の製品候補を保護する能力が損なわれる可能性があります。

米国最高裁判所の規則を含む最近の裁判所の判決により、特定の状況で利用できる特許保護の範囲が狭まり、特定の状況における特許所有者の権利が弱まりました。将来の特許取得能力に関する不確実性が高まることに加えて、このような事象の組み合わせにより、いったん取得した特許の価値に関しても不確実性が生じています。米国議会、連邦裁判所、USPTOの決定によっては、特許を管理する法律や規制が予期せぬ形で変更され、新しい特許を取得したり、既存の特許や将来取得する可能性のある特許を行使したりする能力が損なわれる可能性があります。

さらに、2011年9月に可決されたアメリカ発明法（AIA）は、米国の特許制度に大きな変化をもたらしました。AIAによって導入された重要な変更点は、2013年3月16日に、米国が、同じ発明を主張する異なる当事者から2つ以上の特許出願があった場合に、どちらの当事者に特許を付与するかを決定する「先発明」制度から「先出願」制度に移行したことです。「先出」制度の下では、特許性に関する他の要件が満たされていれば、通常、最初に特許を出願した発明者は、他の発明者が以前に発明を行ったかどうかにかかわらず、その発明に関する特許を受けることができます。その日以降、しかし私たちより先にUSPTOに特許出願をした第三者は、たとえその第三者によって発明される前に私たちが発明したとしても、私たちの発明を対象とする特許を授与される可能性があります。そのためには、発明から特許出願までの時間を事前に認識し、特許出願に熱心に取り組む必要がありますが、状況によっては、発明の特許出願を迅速に提出できない場合があります。

AIAによって導入された他の変更の中には、特許権者が特許侵害訴訟を起こすことができる範囲を制限する変更や、第三者がUSPTOで発行された特許に異議を申し立てる機会を提供する変更があります。これは、2013年3月16日より前に発行されたものも含め、当社のすべての米国特許に適用されます。USPTO手続の証拠基準は、特許請求を無効にするために必要な米国連邦裁判所の証拠基準と比較して低いため、地方裁判所の訴訟で最初に提示された場合、同じ証拠では請求を無効にするには不十分であっても、第三者がUSPTOの手続きでUSPTOが請求を無効とするのに十分な証拠を提供する可能性があります。

したがって、第三者がUSPTOの手続きを利用して、地方裁判所の訴訟で被告として第三者が最初に異議を申し立てたとしても無効にはならなかったであろう当社の特許請求を無効化しようとする可能性があります。AIAが当社の事業運営にどのような影響を与えるかは明らかではありません。しかし、AIAとその実施により、当社の特許出願の審査および発行された特許の執行または防御をめぐる不確実性とコストが増大する可能性があります。

私たちは、異議申し立て、干渉、派生、当事者間審査、または私たちの特許権に異議を唱えるその他の手続きに巻き込まれる可能性があり、訴訟の結果は非常に不確実です。このような手続きで不利な判決が下された場合、当社の特許権の範囲が狭まったり無効になったり、第三者が当社の技術や製品を商品化し、当社への支払いなしに当社と直接競争できるようになったり、第三者の特許権を侵害することなく製品を製造または商品化できなくなったりする可能性があります。

世界的な健康問題に関する公共政策の問題として、成功が証明された疾患治療について、米国内外の特許保護の範囲を制限するよう米国政府および国際政府機関に大きな圧力がかかっている可能性があります。

さらに、欧州統一特許裁判所（UPC）は2023年に発効する予定です。UPCは、欧州連合加盟国で有効な特許侵害および取り消し手続きを審理する一般的な特許裁判所になります。これにより、第三者は、欧州特許が有効な各法域で複数の手続きを行うのではなく、UPCでの1回の手続きで当社の欧州特許のいずれかの取り消しを求めることができます。このような取り消しや特許保護の喪失は、当社の事業と、当社の技術と製品の商品化またはライセンス供与能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、UPCの規制法や規制は時間の経過とともに発展し、欧州特許の有効性を執行または防御する当社の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは、欧州特許とUPCからの特許出願をオプトアウトすることを決定する場合があります。ただし、特定の手続きや要件が満たされない場合、当社の欧州特許および特許出願は、違反を理由に異議を申し立てられ、UPCの管轄下に置かれる可能性があります。UPCからオプトアウトすることを決定した場合、ヨーロッパの特許と出願がUPCの管轄下に入らないかどうかは定かではありません。

当社の特許保護の取得と維持は、政府特許機関が課すさまざまな手続き、書類の提出、手数料の支払い、およびその他の要件の遵守にかかっています。これらの要件に従わない場合、当社の特許保護は縮小または廃止される可能性があります。

USPTO、欧州、その他の特許機関は、特許出願プロセス中に、手続き上、ドキュメンタリー、手数料の支払い、その他の同様の条項の遵守を求めています。さらに、発行された特許の定期的な維持費と年金手数料は、特許の有効期間にわたってUSPTO、欧州、その他の特許機関に支払われることになっています。不注意でそのような手数料を支払わなかったり、そのような規定に従わなかったりした場合、多くの場合、延滞料の追加支払いまたは適用規則に従った他の手段によって解決できますが、そのような規定に従わないと、特許または特許出願が放棄または失効し、関連する法域における特許権の一部または全部が失効することがあります。特許または特許出願の放棄または失効につながる可能性のあるコンプライアンス違反には、所定の期限内に公的措置に応じなかったり、手数料を支払わなかったり、所定の期限内に正式な文書を適切に合法化して提出しなかったりすることが含まれます。AV-101を対象とする特許や特許出願を維持できない場合、またはその他の方法で当社の特許または特許出願の放棄または失効を認めた場合、競合他社が市場に参入する機会が生まれ、当社の競争力が損なわれ、承認されたあらゆる表示法で製品候補をうまく商品化する能力が損なわれる可能性があります。

私たちは、特許やその他の知的財産の発明者または所有権に異議を唱える請求の対象となる場合があります。

私たちは通常、従業員、コンサルタント、請負業者と秘密保持および知的財産譲渡契約を締結します。これらの契約は通常、当社へのサービスの提供の過程で当事者が考案した発明は、当社の独占的財産となることを規定しています。ただし、それらの契約は守られない可能性があり、知的財産権を当社に効果的に譲渡できない可能性があります。さらに、状況によっては、そのような所有権について交渉できない場合があります。知的財産の所有権や発明に関する紛争は、共同研究や受託研究など、他の状況でも発生する可能性があります。特許やその他の知的財産に対する私たちの権利に異議を唱える紛争の対象となった場合、そのような紛争は費用と時間がかかる可能性があります。私たちが成功しなかった場合、私たちは自分たちのものと見なしている知的財産の貴重な権利を失う可能性があります。特許の発行は、その発明者に関して決定的なものではありません。

私たちは、従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を不正に使用または開示したという申し立ての対象となる場合があります。

将来、私たちまたは当社の従業員が、以前の雇用主や競合他社の企業秘密やその他の機密情報をうっかりまたはその他の方法で使用または開示したという申し立ての対象となる可能性があります。私たちは、従業員やコンサルタントが他者の知的財産、専有情報、ノウハウ、企業秘密を業務に使用しないように努めていますが、ある従業員に競業避止契約または勧誘禁止契約の条件に違反させたという申し立てや、当社またはこれらの個人が、不注意であろうとなかろうと、疑わしい企業秘密やその他の専有情報を使用または開示したという申し立ての対象となる場合があります元雇用主または競争相手。

これらの主張から身を守るために訴訟を起こすこともありますが、たとえ成功しても、訴訟には多額の費用がかかり、経営陣の気を散らす可能性があります。これらの請求に対する当社の抗弁が失敗した場合、金銭的損害賠償の支払いを要求することに加えて、裁判所は、製品候補に不可欠な技術や機能の使用を禁止することができます。そのような技術や機能が、以前の雇用主の企業秘密やその他の専有情報を組み込んだり、派生したものであることが判明した場合には。さらに、そのような訴訟またはその脅威は、当社の評判、戦略的提携を結んだり、協力者に権利をサブライセンスしたり、科学顧問と関わったり、従業員やコンサルタントを雇用したりする能力に悪影響を及ぼす可能性があり、それぞれが当社の事業、経営成績、および財政状態に悪影響を及ぼします。

企業秘密の機密を守ることができなければ、私たちのビジネスと競争上の地位が損なわれるでしょう。

私たちは、特許化されていないノウハウ、技術、その他の専有情報を保護し、競争力を維持するために、企業秘密と機密保持契約に頼っています。企業秘密やノウハウを保護するのは難しい場合があります。私たちは、これらの企業秘密やその他の専有技術の保護に努めています。その一環として、従業員、協力者、コンサルタント、アドバイザー、その他の第三者など、それらにアクセスできる当事者と秘密保持契約を締結しています。また、従業員やコンサルタントと機密保持契約や発明または特許譲渡契約を結んでいます。私たちは、私たちの企業秘密や独自の技術とプロセスにアクセスした、またはアクセスしたことがある各当事者とそのような契約を締結したことを保証することはできません。このような努力にもかかわらず、これらの当事者のいずれかが契約に違反し、当社の企業秘密を含む当社の専有情報を開示する可能性があり、そのような違反に対する適切な救済策を得ることができない場合があります。権限のない第三者が、当社が独占的と見なしている製品候補の特定の側面をコピーまたはリバースエンジニアリングしようとすることもあります。不正使用や開示を監視することは難しく、機密情報を保護するために講じた措置が効果的かどうかもわかりません。

また、施設の物理的なセキュリティと情報技術システムの物理的および電子的なセキュリティを維持することで、機密情報の完全性と機密性を維持するよう努めていますが、これらのセキュリティ対策が破られる可能性があります。ある当事者が企業秘密を違法に開示または不正流用したという申し立てを強制することは難しく、費用と時間がかかり、結果は予測できません。さらに、米国内外の裁判所の中には、企業秘密を保護する意思があまりない、または保護したくない場合があります。私たちの企業秘密のいずれかが競合他社やその他の第三者によって合法的に取得されたり、独自に開発されたりした場合、競合他社がその技術や情報を使用して当社と競争することを妨げる権利はありません。当社の企業秘密のいずれかが競合他社やその他の第三者に開示されたり、独自に開発されたりした場合、当社の競争力は重大かつ不利に損なわれます。

私たちとパートナーが製品の商標と商号を適切に保護しないと、私たちとパートナーは関心のある市場で知名度を高めることができず、私たちのビジネスに悪影響が及ぶ可能性があります。

競合他社やその他の第三者は、当社製品の商標や商号に異議を唱えたり、侵害したり、回避したりする可能性があります。当社とパートナーは、これらの商標と商号を保護できない場合があります。さらに、当社製品の商標または商号が他者の権利を侵害している場合、当社または当社のパートナーは、関心のある市場での知名度を高めるために必要な商標または商名の使用を中止せざるを得ない場合があります。自社の商標や商号に基づいて知名度を確立できなければ、当社とパートナーは効果的に競争できず、事業に悪影響が及ぶ可能性があります。

知的財産権は、必ずしも私たちの競争上の優位性に対するすべての潜在的な脅威に対処するわけではありません。

知的財産権には限界があり、当社の事業を十分に保護できなかったり、競争上の優位性を維持できなくなったりする可能性があるため、当社の知的財産権によって提供される将来の保護の程度は不明です。次の例は説明用です。

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AV-101に似ているが、当社の特許の請求範囲外の医薬品を製造している人もいます。

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私たち、または現在または将来の戦略的パートナーは、発行済みの特許または出願中の特許出願の対象となる発明を最初に作っ?$#@$ではないかもしれません。

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私たち、または現在または将来の戦略的パートナーは、私たちの発明に関する特許出願を最初に提出したわけではないかもしれません。

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他者は、当社の知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を独自に開発したり、当社の技術を複製したりすることができます。

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私たちの出願中および将来の特許出願は、発行された特許につながらないかもしれません。

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当社が権利を保有する発行済み特許は、競合他社による法的異議申し立ての結果を含め、無効または執行不能と判断される場合があります。

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競合他社は、私たちが特許権を持たない国で研究開発活動を行い、そのような活動から学んだ情報を利用して、主要な商業市場で販売する競争力のある製品を開発する可能性があります。

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特許性のある独自の技術をこれ以上開発することはできません。そして

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他者の特許は、私たちのビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります。

これらの出来事のいずれかが発生した場合、当社の事業、経営成績、および見通しに重大な損害を与える可能性があります。

政府規制に関連するリスク

AV-101やその他の製品候補、またはその他の製品候補の開発を再開した場合、適用される規制要件の下で規制当局の承認を得ることができない可能性があります。そのような承認を拒否または延期すると、製品候補の商品化が遅れ、収益創出の可能性、事業、経営成績に悪影響を及ぼします。

私たちはこれまで、NDAやその他のマーケティング申請書をFDAに提出したことも、同等の外国の規制当局に同様の書類を提出したこともありません。製品候補の販売承認を求めるNDAまたはその他の同様の規制当局への提出書類には、製品候補が各適応症に対して安全で効果的で、純粋で強力であることを立証するための広範な前臨床および臨床データと補足情報を含める必要があります。NDAまたはその他の同様の規制当局への提出書類には、製品の化学、製造、管理に関する重要な情報も含める必要があります。

医薬品の研究、試験、製造、表示、承認、販売、マーケティング、流通は、米国およびその他の国のFDAおよびその他の規制当局による広範な規制の対象であり、そのような規制は国によって異なります。AV-101やその他の製品候補を、そのような管轄区域の該当する規制当局から必要な承認を受けるまで、米国または海外で販売することは許可されていません。

FDAまたは外国の規制機関は、次のようなさまざまな理由で製品候補の承認を延期、制限、または拒否することがあります。

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製品候補が要求された適応症に対して安全で効果的であることをFDAまたは該当する外国の規制機関が満足するほど証明できない。

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FDAまたは該当する外国の規制機関が、当社の試験プロトコルまたは前臨床試験または臨床試験のデータの解釈に同意しないこと。

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製品候補の臨床的利点やその他の利点が、安全性やその他の認識されているリスクを上回っていることを証明できない。

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追加の前臨床研究または臨床試験に関するFDAまたは該当する外国の規制当局の要件。

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FDAまたは該当する外国の規制機関が、製品候補の処方、表示、または仕様を承認しなかったこと。

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FDAまたは該当する外国の規制機関が、当社の製造プロセスや施設、または私たちが頼りにしている第三者メーカーの施設を承認しなかったこと、または

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FDAまたは該当する外国の規制機関の承認方針または規制が大幅に変更され、臨床データが承認を受けるには不十分になる可能性があります。

開発中の多数の医薬品のうち、FDAや他の規制機関の承認プロセスを無事完了して商品化されているのはごくわずかです。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、最終的に臨床試験を完了し、そのような製品候補についてFDAまたは該当する外国機関から承認を受けたとしても、FDAまたは該当する外国の規制機関は、承認後に必要になる可能性のある費用のかかる追加の臨床試験の実施を条件として承認を与えることがあります。FDAまたは該当する外国の規制機関は、当初の要求よりも適応が限定されたり、患者数が少ない製品候補を承認する場合もあります。FDAまたは該当する外国の規制機関は、商品化を成功させるために必要または望ましいと当社が考えるラベル付きの製品を承認しない場合があります。

該当する規制当局の承認の取得が遅れたり、取得できなかったりすると、製品候補の商品化が遅れたり妨げられたりして、当社の事業と見通しに重大な悪影響を及ぼします。

* AV-101は薬物とデバイスの組み合わせ製品なので、さらなる規制上のリスクが生じる可能性があります。

AV-101の開発を再開した場合、当社の完成医薬品、独自の吸入乾燥粉末製剤とDPIは、薬物とデバイスの組み合わせ製品として規制されます。AV-101の投与に使用しているDPIは、現在CEマークが付いており、米国外で使用されていますが、AV-101は米国でこのDPIの承認を得る最初の薬剤です。医薬品とデバイスの組み合わせ製品には、他にも規制上のリスクがあるかもしれません。AV-101の開発を再開した場合、1つのマーケティング申請で製品と配送装置の承認を求める場合、審査プロセスが複雑になるため、規制当局の承認の取得が遅れる可能性があります。米国では、コンビネーション製品の各コンポーネントは、医薬品、生物製剤、デバイスなど、そのタイプのコンポーネントについてFDAが定めた要件の対象となります。DPIは、設計検証、設計検証（ヒューマンファクター試験を含む）、性能、清掃、および堅牢性を評価するためのテストを含むFDA設計管理デバイスの要件の対象となります。当社が実施した研究が遅れたり失敗したり、当社、協力者（ある場合）、または第三者のプロバイダーやサプライヤーが規制要件の遵守を維持できなかったりすると、開発コストが増加し、規制当局の承認を得るのが遅れたり、承認を得られなかったり、それに伴ってAV-101の市場投入が遅れたりする可能性があります。

製品候補の開発を再開した場合、今後、米国外で臨床試験を実施する可能性があり、FDA、EMA、および該当する外国の規制当局はそのような試験のデータを受け入れない可能性があります。

FDA、EMA、または該当する外国の規制当局によって米国外で実施された臨床試験の試験データの承認には、特定の条件が適用される場合があります。外国の臨床試験のデータが米国での販売承認の基礎となることを意図している場合、FDAは通常、（i）データが米国の人口と米国の医療行為に適用できる場合、（ii）試験が認められた能力を持つ臨床研究者によって、以下に従って実施された場合を除き、外国のデータのみに基づく申請を承認しません

GCP規制、および（iii）データは、FDAによる現地検査を必要とせずに有効と見なすことができます。また、FDAがそのような検査が必要と判断した場合、FDAは現地検査またはその他の適切な手段を通じてデータを検証することができます。さらに、十分な患者数や統計的検出力など、FDAの臨床試験要件を満たす必要があります。多くの外国の規制機関にも同様の承認要件があります。

さらに、そのような外国裁判は、裁判が行われる外国の法域の適用現地法の対象となります。FDA、EMA、または該当する外国の規制当局が米国外で実施された試験のデータを受け入れるという保証はありません。FDA、EMA、または該当する外国の規制当局がそのようなデータを受け入れない場合、追加の試験が必要になり、費用と時間がかかり、事業計画の遅延が発生し、製品候補が該当する法域での商品化の承認または許可を受けられない可能性があります。

製品候補について規制当局の承認を得たとしても、継続的な規制要件の対象となり、多額の追加費用が発生する可能性があります。承認された場合、当社の製品候補は表示やその他の制限の対象となる可能性があり、規制要件に従わなかったり、製品候補に予期しない問題が発生したりすると、罰則の対象となる可能性があります。

AV-101の開発を再開したり、他の製品候補の開発を開始したりするつもりはありません。ただし、製品候補の開発を再開した場合、FDAまたは同等の外国の規制当局によって承認された製品候補がある場合、製造、表示、包装、保管、広告、プロモーション、サンプリング、記録管理、市販後調査の実施、安全性、有効性、およびその他の市販後の情報の提出について、米国における連邦および州の要件と比較要件を含む、広範囲かつ継続的な規制要件の対象となります。可能な外国の規制当局。これらの要件には、安全性やその他の市販後の情報とレポートの提出、施設の登録と上場、承認後に実施する臨床試験における現在のGMPと適正製造基準（GMP）の継続的な遵守が含まれます。製品候補について当社が受け取る規制当局の承認には、製品が販売される可能性のある使用期間や承認条件など、承認された表示用途の制限が適用される場合や、第4相臨床試験や製品の安全性と有効性を監視するためのサーベイランスなど、費用がかかる可能性のある市販後の研究の要件が含まれる場合があります。FDAは、製品候補を承認するためにREMSを要求する場合もあります。これには、投薬ガイド、医師とのコミュニケーション計画、または安全に使用するための追加要素（制限付き配布方法、患者登録、その他のリスク最小化ツールなど）が必要になる場合があります。

製造業者と製造業者の施設は、品質管理と製造手順が現在のGMP規制に準拠していることの確認や、特定の処方薬の追跡および追跡要件の実施など、FDAおよび同等の外国の規制当局の広範な要件を遵守する必要があります。そのため、私たちと委託製造業者は、現在のGMPの遵守と、承認されたマーケティング申請でなされた約束の遵守を評価するために、継続的な見直しと検査の対象となります。したがって、私たちと私たちが協力している他の人々は、製造、生産、品質管理など、規制コンプライアンスのすべての分野に時間、費用、労力を費やし続けなければなりません。

将来の製品候補が承認された場合、広告とプロモーションに関する要件を遵守する必要があります。処方薬に関する販促情報には、さまざまな法的および規制上の制限があり、製品の承認済みラベルの情報と一致している必要があります。そのため、承認されていない適応症や用途の製品候補を宣伝しない場合があります。ただし、企業は、FDAが承認した製品の表示と一致する、誤解を招かない真実の情報を共有する場合があります。また、製品のラベルや製造プロセスの特定の変更については、新規または補足申請書を提出し、承認を得る必要があります。

予期せぬ重大度や頻度の有害事象、製品候補が製造される施設の問題など、製品候補についてこれまで知られていなかった問題を発見した場合、またはFDAがプロモーション、マーケティング、または表示に同意しない場合、FDAは候補製品または当社に制限を課すことがあります。これには、FDAからの撤回を要求するなど、FDAは製品候補または当社に制限を課すことがあります

市場。適用される規制要件に従わない場合、FDAやその他の規制当局は、とりわけ次のことをする可能性があります。

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警告書やその他の規制執行措置の発行。

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差止命令、罰金、または民事または刑事罰を科す。

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規制当局の承認を一時停止または撤回します。

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すべての臨床研究を中断します。

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保留中の申請の承認または承認された申請の補足を拒否します。

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承認された用途の制限や、追加の警告、禁忌、その他の安全情報（箱入りの警告を含む）の追加など、ラベルの改訂を要求します。

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配布や使用の制限を含む可能性のあるREMSを課します。

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製品の安全性を評価するための追加の市販後臨床試験または試験の実施を要求する。

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規制検査の結果、是正が必要なコンプライアンス違反が見つかった場合、委託製造業者の施設を閉鎖するなど、当社の事業に制限を課す。または

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製品のマーケティングを制限したり、製品のリコール、差し押さえ、拘留を要求したり、製品の輸出入を拒否したりします。

法律違反の疑いに対する政府の措置や調査は、対応に多大な時間とリソースを費やす必要があり、否定的な評判を招く可能性があります。現在進行中の規制要件に従わないと、当社の商品化能力と収益創出能力に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。規制上の制裁措置が適用されたり、規制当局の承認が取り消されたりすると、当社の価値と経営成績に悪影響を及ぼします。

さらに、FDAや他の規制当局の方針が変更されたり、追加の政府規制が制定されたりして、製品候補の規制当局の承認が妨げられたり、制限されたり、遅れたりする可能性があります。米国内外を問わず、将来の法律や行政、行政措置から生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、範囲を予測することはできません。さらに、既存の要件の変更や新しい要件やポリシーの採用に遅いか適応できない場合、または規制遵守を維持できない場合、執行措置の対象となり、収益性を達成または維持できない可能性があります。

私たちは、PAHの治療薬としてFDAとEMAからAV-101のオーファンドラッグの指定を受けていますが、AV-101の開発を再開した場合、追加の指定を取得できなくなったり、特許以外の市場独占権の可能性を含め、オーファンドラッグのステータスに関連する利点を維持したりできなくなる可能性があります。

AV-101のオーファンドラッグの指定は、米国ではFDAから、欧州連合ではEMAから取得しています。AV-101の追加適応症や将来の製品候補のためにオーファンドラッグの指定を取得できない場合や、特許以外の市場独占権の可能性を含め、希少疾病用医薬品指定に伴うメリットを維持できない場合があります。米国やヨーロッパを含む一部の法域の規制当局は、比較的少数の患者集団を対象とした医薬品をオーファンドラッグとして指定する場合があります。希少疾病用医薬品法に基づき、FDAは、希少疾患または疾患の治療を目的とした製品であれば、医薬品または生物製剤を希少疾病用医薬品に指定することがあります。通常、米国では年間20万人未満の患者数、または製品の開発費が販売から回収される見込みがない米国では20万人以上の患者集団と定義されていますアメリカ合衆国。米国では、オーファンドラッグの指定により、当事者は臨床試験費用への助成金、税制上の優遇措置、ユーザー手数料の免除などの金銭的インセンティブを受けることができます。

同様に、欧州連合では、欧州委員会はEMAの希少疾病製品委員会の推薦により、生命を脅かす状態または慢性的に衰弱させる状態の診断、予防、または治療を目的とした製品について、希少疾病指定を与える場合があります。（i）申請が行われた時点で、そのような状態が欧州連合の10,000人に5人を超えない場合、または（ii）インセンティブがない場合製品のマーケティングが欧州連合で十分な利益をもたらすとは考えにくいですその開発に必要な投資を正当化し、いずれの場合も、満足のいく診断、予防、または治療方法が承認されていない（または、製品が影響を受ける人々にとって大きな利益となるだろう）。欧州連合では、孤児指定により、当事者は手数料の減額や手数料免除などの金銭的インセンティブを受けることができます。

一般に、希少疾病用医薬品に指定されている製品が、その指定のある適応症について最初の規制当局の承認を受けた場合、その製品には一定期間のマーケティング独占権が与えられます。これにより、限られた状況を除き、FDAまたはEMAは、その期間に同じ製品と適応症に対する別のマーケティング申請を承認できなくなります。希少疾病用医薬品に指定されている同じ適応症のイマチニブを開発している競合他社が、競合他社が私たちより先に販売承認を受けた場合、将来、オーファンドラッグの独占権を取得できなくなる可能性があります。適用される独占期間は、米国では7年、欧州連合では10年です。5年目の終わりに、製品が希少疾病用医薬品の指定基準を満たさなくなったことが判明した場合、欧州連合の独占期間を6年に短縮できます。これには、製品が十分に収益を上げて市場独占権が正当化されなくなった場合も含まれます。欧州委員会は法律を提案しました。この法律が施行されれば、場合によっては希少疾病用医薬品の独占期間が10年短縮される可能性があります。

AV-101にオーファンドラッグの独占権があっても、同じ条件で異なる製品が承認される可能性があるため、その独占権ではAV-101を競合から効果的に保護できない可能性があります。希少疾病用医薬品が承認された後でも、FDAまたはEMAが、より安全で効果的であることが示された、または患者のケアに大きく貢献するという点で後者の製品の方が臨床的に優れていると結論付けた場合、FDAまたはEMAは同じ状態の同じ製品を承認することができます。さらに、指定されたオーファンドラッグは、オーファンドラッグがオーファン指定を受けた適応範囲よりも広い用途で承認された場合、オーファンドラッグの独占権を受けないことがあります。さらに、米国におけるオーファンドラッグの独占販売権は、指定の申請に重大な欠陥があるとFDAが後で判断した場合、またはメーカーが希少疾患や状態の患者のニーズを満たすのに十分な量の製品を保証できない場合、または同じ活性部分を持つ別の製品がより安全で効果的である、または患者ケアに大きく貢献すると判断された場合に失われる可能性があります。希少疾病用医薬品指定は、製品の開発時間や規制審査時間を短縮することも、規制当局の審査や承認プロセスにおいて製品が有利になることもありません。EMAから孤児指定を受けていますが、AV-101の販売許可が付与されてもそのような指定が維持される保証はありません。

AV-101やその他の製品候補の開発を再開した場合、たとえ米国でFDAの承認を得たとしても、米国外では製品候補の承認を得たり、商品化に成功したりすることはできず、その製品候補を市場の可能性を最大限に引き出す能力が制限されます。

米国外で製品候補を販売するには、販売許可を取得し、品質、安全性、有効性に関する他の国の多種多様な規制要件を遵守する必要があります。ある国で実施された臨床試験が外国の規制当局に受け入れられない場合があり、ある国で規制当局の承認を受けたからといって、他の国で規制当局の承認が得られるわけではありません。承認プロセスは国によって異なり、追加の製品テストと検証、追加の管理審査期間が必要になる場合があります。外国の規制当局の承認を求めることは、私たちにとって困難で費用がかかり、追加の非臨床研究や臨床試験が必要になる可能性があり、費用と時間がかかる可能性があります。規制要件は国によって大きく異なり、それらの国での製品候補の導入が遅れたり、妨げられたりする可能性があります。私たちは、企業として、国際市場で規制当局の承認を得た経験はありません。国際市場における規制要件に従わなかったり、必要な承認を取得して維持できなかったり、国際市場での規制当局の承認が遅れたりすると、ターゲット市場が縮小され、そのような製品候補の市場ポテンシャルを最大限に引き出すことができなくなります。

当社の事業運営と、治験責任者、医療従事者、コンサルタント、第三者支払者、患者団体、顧客との現在および将来の関係は、適用される医療規制法の対象となり、罰則の対象となる可能性があります。

当社の事業運営や、治験責任者、医療従事者、コンサルタント、第三者支払者、患者団体、顧客との現在および将来の取り決めにより、広く適用される詐欺や虐待、その他の医療法（連邦反キックバック法、連邦民事刑事虚偽請求法、医師支払いサンシャイン法および規制を含むがこれらに限定されない）にさらされる可能性があります。これらの法律は、承認された場合、製品候補の研究、マーケティング、販売、流通の方法を含め、当社が事業を行う際のビジネス上または財務上の取り決めや関係を制約する可能性があります。詳細については、「」を参照してくださいビジネス — 政府規制 — 医療法と規制」 2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に記載されています。

当社の内部業務および第三者との将来の事業契約が、適用される医療法および規制に準拠していることを確認するには、多額の費用がかかります。政府当局が、当社の事業慣行が、適用される詐欺や虐待に関する現在または将来の法令、規制、政府機関のガイダンス、判例法、またはその他の医療法に準拠していないと結論付ける可能性があります。当社の事業が上記の法律または当社に適用される可能性のあるその他の政府法に違反していることが判明した場合、民事、刑事、行政上の罰則、損害賠償、罰金、メディケアやメディケイドなどの政府資金による医療プログラム、他の国や管轄区域の同様のプログラムからの除外、誠実性の監視、違反の申し立てを解決するための報告義務など、重大な罰則の対象となる可能性があります、投獄、契約上の損害、風評被害、利益の減少事業の縮小または再編。医師やその他の医療提供者、団体が適用法を遵守していないことが判明した場合、政府資金による医療プログラムからの除外や投獄など、重大な刑事、民事、行政上の制裁の対象となる可能性があり、当社の事業運営に影響を与える可能性があります。さらに、そのような行為に対する防御には費用と時間がかかり、多大な人的資源が必要になる場合があります。したがって、私たちに対して提起される可能性のあるそのような訴訟からの防御に成功したとしても、私たちの事業は損なわれる可能性があります。

医療法改正措置は、当社の事業および経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

米国および多くの外国の管轄区域は、現在または将来の製品候補または将来の製品候補の規制当局の承認を妨げたり遅らせたり、承認後の活動を制限または規制したり、規制当局の承認を得た製品を収益性の高い方法で販売する能力に影響を与えたりする可能性のある、医療制度に影響する立法上および規制上の変更を制定または提案しています。規制、法令、または既存の規制の解釈の変更により、（i）製造手配の変更、（ii）製品ラベルの追加または変更、（iii）製品のリコールまたは中止、（iv）追加の記録管理要件などが必要になり、将来の当社の事業に影響を与える可能性があります。このような変更が加えられた場合、当社の事業運営に悪影響を及ぼす可能性があります。詳細については、「」を参照してくださいビジネス — 政府規制 — 価格設定と補償」 2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に記載されています。

当社の収益見通しは、米国および海外の医療費と政策の変化の影響を受ける可能性があります。私たちは規制の厳しい業界で事業を行っており、新しい法律、規制、司法上の決定、または既存の法律、規制、決定の新しい解釈は、医療の利用可能性、医療製品およびサービスの提供方法または支払い方法に関連して、当社の事業、運営、および財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

外国、連邦、州レベルで、医療の利用可能性を広げ、医療費を抑制または削減することを目的とした立法上および規制上の提案があり、今後もそうなるでしょう。ACAの廃止、置き換え、大幅な改正など、将来採用される可能性のあるイニシアチブを予測することはできません。政府、保険会社、マネージドケア組織、その他の医療サービスの支払者が、医療費を抑制または削減したり、価格統制を課したりするための継続的な取り組みは、次のことに悪影響を及ぼす可能性があります。

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現在または将来の製品候補の需要（規制当局の承認を得た場合）

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当社の製品にとって公正と思われる価格を設定する当社の能力。

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製品の補償と償還の承認を得る当社の能力。

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収益を生み出し、収益性を達成または維持する当社の能力。

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私たちが支払う必要のある税金の水準、そして

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資本の入手可能性です。

メディケアやその他の政府プログラムからの償還額が減ると、個人支払者からの支払いも同様に減り、将来の収益性に悪影響を及ぼす可能性があります。

FDAやその他の規制機関は、適応外使用の宣伝を禁止する法律や規制を積極的に施行しています。

FDAやその他の規制機関は、承認されれば、処方薬についてなされる可能性のある宣伝文句を厳しく規制しています。特に、FDAは承認された製品に関する真実で誤解を招かない情報の配布を許可していますが、メーカーは、製品の承認済みラベルに反映されているように、FDAや他の規制機関によって承認されていない用途で製品を宣伝することはできません。そのような適応外使用を促進したことが判明した場合、私たちは重大な責任を負う可能性があります。連邦政府は、適応外使用の不適切な宣伝を理由に企業に多額の民事上および刑事上の罰金を科し、いくつかの企業が適応外宣伝を行うことを禁じています。政府はまた、特定のプロモーション行為を変更または縮小しなければならないという同意判決、企業倫理契約、または恒久的差止命令を課しています。製品候補のプロモーションをうまく管理できない場合、承認された場合、私たちは重大な責任を負うことになり、それが当社の事業と財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

FDA、SEC、その他の政府機関への資金提供が不十分だと、政府の閉鎖やその他の機関の運営の中断などにより、主要な指導者やその他の人材の雇用や維持が妨げられたり、新しい製品やサービスがタイムリーに開発または商品化されなくなったり、これらの機関が当社の事業運営が依存する可能性のある通常の事業機能を果たすことができなくなり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。

FDAが新製品を審査し承認する能力は、政府の予算と資金水準、主要人材の雇用と維持、ユーザー料金の支払いを受け入れる能力、法定、規制、ポリシーの変更など、さまざまな要因によって影響を受ける可能性があります。その結果、代理店での平均審査時間は近年変動しています。また、FDAや他の機関の混乱により、新製品候補が必要な政府機関による審査および/または承認に必要な時間が遅くなり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、研究開発活動への資金提供を含め、SECや当社の事業が依存する可能性のあるその他の政府機関からの政府資金は、本質的に流動的で予測不可能な政治的プロセスの対象となります。

また、FDAや他の機関での混乱により、新製品候補が必要な政府機関による審査および/または承認に必要な時間が遅くなり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、過去数年にわたって、米国政府は何度か閉鎖し、FDAやSECなどの特定の規制機関は、重要なFDA、SEC、その他の政府職員を解雇し、重要な活動を停止せざるを得なくなりました。政府の閉鎖が長引くと、規制当局への提出書類を適時に審査して処理するFDAの能力に大きな影響を及ぼし、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、将来の政府機関の閉鎖は、私たちが公開市場にアクセスし、適切な資本を調達して事業を継続するために必要な資本を獲得する能力に影響を与える可能性があります。

従業員問題に関連するリスク

私たちの保険契約は不十分で、回復不能なリスクにさらされる可能性があります。

私たちは、限定取締役および役員保険と製造物責任保険に加入しています。重大な保険金請求があった場合、当社の事業、財政状態、経営成績に重大な悪影響を及ぼします。保険の有無、補償条件（控除額や価格を含む）は、引き続き市況によって異なります。私たちは、特定した保険対象リスクに対して適切な保険適用範囲を取得するよう努めています。ただし、保険対象リスクを正しく予測または定量化できなかったり、適切な保険適用範囲が得られなかったり、発生する可能性のある保険対象イベントに保険会社が対応しなかったりすることがあります。従来の企業保険のほぼすべての分野に関連する保険市場の状況が急速に変化しているのを目の当たりにしてきました。このような状況により、保険料が高くなり、保険料控除額が高くなり、補償限度額が低くなりました。リスクによっては、費用や空き状況により、保険に加入できない、または維持できない場合があります。

サイバー攻撃やその他のサイバーセキュリティインシデントから情報システムやインフラストラクチャを適切に保護できない場合があります。その結果、個人データを含む機密情報や専有情報が漏洩したり、会社の評判が損なわれたり、多額の金銭的および法的リスクにさらされたりする可能性があります。

私たちは、日常業務における電子情報の処理、送信、保存を、当社または第三者プロバイダーが運用する情報技術システムに依存しています。製品発見の取り組みに関連して、名前、郵送先住所、メールアドレス、電話番号、臨床試験情報など、さまざまな個人データを収集して使用する場合があります。サイバー攻撃やその他のサイバーセキュリティインシデントが成功すると、個人データ、知的財産、その他のデータが盗まれたり破壊されたり、その他の資産が不正流用されたり、機密情報や専有情報が侵害されて事業が中断されたりする可能性があります。サイバーセキュリティインシデントは、その頻度、巧妙さ、持続性、強度がますます高まっており、幅広い動機と専門知識を持つ高度で組織化されたグループや個人によって行われています。サイバー攻撃には、敵対的な外国政府による不正行為、産業スパイ、振り込め詐欺、その他の形態のサイバー詐欺、有害なマルウェアの展開、サービス拒否、ランサムウェア、ソーシャルエンジニアリング詐欺、またはデータセキュリティ、機密性、完全性、可用性を脅かすその他の手段が含まれます。また、インターネット技術への依存やリモートで働く従業員の数により、サイバーセキュリティリスクが高まる可能性があります。これにより、サイバー犯罪者が脆弱性を悪用する機会が増える可能性があります。さらに、システムへの不正アクセスを取得したり、システムを妨害したりするために使用される手法は頻繁に変更され、標的に対して導入されるまで認識されないことが多いため、これらの手法を予測したり、適切な予防策を実施したりできない場合があります。また、長期間検出されないままになるサイバーセキュリティインシデントが発生する場合もあります。サイバー攻撃が成功すると、業務の中断、財務情報を含む機密のビジネス情報の不正流用、企業秘密、財務損失、企業戦略計画の開示など、私たちに深刻な悪影響をもたらす可能性があります。私たちは情報システムを保護するためにリソースを費やしていますが、サイバーセキュリティインシデントは脅威であることを認識しており、私たちの取り組みが、私たちにビジネス、法的、財務、または評判に損害を与えたり、当社の業績や財政状態に重大な悪影響を及ぼしたりするサイバーセキュリティインシデントを防止するという保証はありません。サイバーセキュリティインシデントが発生した場合に備えて、サイバーセキュリティ保険に加入しています。ただし、補償範囲がすべての経済的損失をカバーするには不十分な場合があります。サイバーセキュリティインシデント、または当社の臨床データや患者の個人データへの不適切なアクセス、使用、開示、侵害を防止または軽減できなかった場合、州（州の違反通知法など）、連邦、および国際法に基づく重大な責任を負う可能性があり、当社の評判に重大な悪影響を及ぼし、新しい研究を実施する能力に影響を与え、事業を混乱させる可能性があります。

私たちは、効果的なセキュリティ対策を実施し、そのような障害、欠陥、または違反を特定して修正するために、サードパーティのプロバイダーに頼っています。当社または当社の第三者プロバイダーが、当社の情報技術システムおよびデータの完全性を効果的に維持または保護できない場合、または当社の情報技術システムへの重大な中断を予測、計画、管理できない場合、当社または第三者プロバイダーは、そのようなサイバー攻撃の防止、検出、制御が困難になる可能性があり、そのような事件が発生すると、上記の損失だけでなく、医師、患者、パートナーとの紛争、規制上の制裁または罰則、運営費の増加などが発生する可能性があります費用または紛失収益またはその他の悪影響。いずれも、当社の事業、経営成績、財政状態、見通し、およびキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。そのような第三者がサイバーセキュリティインシデントの防止または軽減を怠った場合、または

そのような情報への不適切なアクセス、開示、または侵害は、私たちにも同様に悪影響を及ぼす可能性があります。このようなサイバーセキュリティインシデントの影響を防止または軽減できない場合、訴訟や政府の調査にさらされ、事業に支障をきたす可能性があります。例を挙げると、カリフォルニア州プライバシー権法（CCPA）によって改正されたカリフォルニア州消費者プライバシー法は、カリフォルニア州の住民に影響を与えるデータ侵害に対して私的に訴訟を起こす権利を定めています。

普通株式の保有に関するリスク

純営業損失の繰越およびその他の特定の税属性を活用する当社の能力は限られている場合があります。

改正された1986年の内国歳入法の第382条または同法では、企業が「所有権の変更」（一般に、3年間にわたって株式の所有権が（価値で）50パーセントポイントを超える変更と定義されます）を受けた場合、変更前の純営業損失の繰越およびその他の特定の変更前の税属性を使用して、変更後の収益を相殺することが制限される場合があります。私たちは過去にこのような所有権の変更を経験したことがあるかもしれませんし、将来所有権が変更されたり、それに続いて株式所有権が移動したりする可能性があり、その一部は当社の管理外です。2023年12月31日現在、連邦純営業損失（NOL）の繰越額は約6,480万ドルで、2024暦年にはさらに純営業損失が発生しています。これは、今年度の完了時に純営業損失の繰越残高に加算されます。純営業損失の繰越を利用する当社の能力は、上記の「所有権の変更」によって制限される可能性があり、その結果、当社の納税義務が増える可能性があります。さらに、当社のNOLまたはクレジットを活用できるかどうかは、収益性を達成し、米国の連邦および州の課税所得を生み出すことを条件としています。その結果、財務諸表に記載されている純営業損失と税額控除の繰越額が限られ、未使用で失効する可能性があります。2018年7月の設立以降に発生した連邦純営業損失の繰越額は、満了の対象にはなりません。ただし、このような純営業損失の繰越は、当社の年間課税所得の80％しか相殺できません。

税法の変更は、当社または投資家に悪影響を及ぼす可能性があります。

米国の連邦、州、地方の所得税に関する規則は、立法手続きの関係者、内国歳入庁（IRS）、および米国財務省によって常に見直されています。税法の変更（変更が遡及的に適用される場合があります）は、当社または当社の普通株式の保有者に悪影響を及ぼす可能性があります。近年、多くの変更が行われており、今後も変化が続く可能性があります。たとえば、同法第174条に基づき、2021年12月31日以降に開始する課税年度には、米国での研究開発費は資産計上されて償却されるため、当社のキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、これらの米国連邦所得税の変更が州税と地方税にどのように影響するかは不明です。

新しい税法が制定されるかどうか、いつ、どのような形で、どのような発効日で、既存の税法または新しい税法に基づいて規制や判決が制定、公布、発行されるかは予測できません。その結果、当社または株主の納税義務が増加したり、税法やその解釈の変更による悪影響を最小限に抑えたり軽減したりするために事業方法の変更が必要になったりする可能性がありますの。

当社の憲章文書およびデラウェア州法に基づく買収禁止条項により、株主にとって有益な当社の買収がより困難になり、株主による現在の経営陣の交代または解任の試みが妨げられる可能性があります。

当社の2つ目の修正および改訂された定款および修正および改訂された付則には、当社の支配権の変更または株主が好意的に考える可能性のある取締役会の変更を遅らせたり妨げたりする可能性のある条項が含まれています。これらの規定には以下が含まれます：

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取締役会のメンバー全員が一度に選出されるわけではないように、3つのクラスに分かれて3年間の任期をずらすこと。

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書面による同意による株主の行動の禁止。すべての株主行動は株主総会で行われることが義務付けられています。

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臨時株主総会は、その時点で在任している取締役の過半数の賛成票によって承認された決議に従って行動する取締役会のみが招集でき、特別株主総会は他の人または個人が招集してはならないという要件。

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株主提案や取締役会への選挙の推薦に関する事前通知要件

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正当な理由がある場合を除き、また法律で義務付けられているその他の議決権に加えて、取締役の選挙で議決権を有する当社の議決権を有する当社の議決権を有する全発行済み株式の3分の2（2/3）以上が承認された場合を除き、当社の取締役会のメンバーを株主が解任してはならないという要件。

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株主の行動により細則を改正するには、議決権のある株式の発行済み株式の過半数以上、修正および改訂された第2回設立証明書の特定の規定を修正するには、議決権のある株式の発行済み株式の3分の2（2/3）以上の承認が必要です。そして

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株主の承認なしに取締役会が決定した条件で優先株を発行する取締役会の権限。優先株には普通株式保有者の権利よりも優れた権利が含まれる場合があります。

さらに、当社はデラウェア州で設立されているため、デラウェア州一般会社法の第203条の規定に準拠しています。この規定では、発行済みの議決権株式の15％以上を所有する株主との特定の企業結合が禁止される場合があります。これらの買収禁止条項およびその他の規定は、当社の第2次改正および改訂された定款および修正および改訂された定款のその他の規定により、株主または買収予定者が当社の取締役会の支配権を得たり、当時の取締役会に反対する行動を起こしたりすることがより困難になり、また、当社が関与する合併、公開買付け、または代理コンテストを延期または妨害する可能性があります。これらの規定は、代理コンテストを思いとどまらせ、あなたや他の株主があなたが選んだ取締役を選出することをより困難にしたり、私たちがあなたが望む他の企業行動をとらせたりする可能性があります。支配権の変更取引や取締役会の変更が遅れたり妨げられたりすると、当社の普通株式の市場価格が下落する可能性があります。

当社の改正および改訂された付則では、株主が提起する可能性のある特定の種類の訴訟および手続きについて、特定の裁判所を唯一かつ排他的な法廷として指定しています。これにより、株主が当社または当社の取締役、役員、または従業員との紛争について有利な司法裁判所を得ることができなくなる可能性があります。

当社の改正および改訂された付則では、(i) 当社に代わって提起されたデリバティブ訴訟または手続き、(ii) 当社の取締役、役員、従業員が当社に対して負っている受託者責任違反の申し立てを主張する訴訟について、州法上の請求については、デラウェア州高等裁判所が唯一かつ排他的な法廷となることが規定されています。当社の株主、（iii）デラウェア州一般会社法のいずれかの規定に従って生じた請求を主張するあらゆる訴訟（当社の2番目に改正され再表示された）法人設立証明書または当社の修正および改訂された付則（その解釈、有効性、執行可能性を含む）または（iv）内務原則に準拠する請求を主張するあらゆる訴訟。いずれの場合も、その中で被告として指名された不可欠な当事者に対して対人管轄権を有するチャンスリー裁判所、またはデラウェア州フォーラムの規定が適用されます。デラウェアフォーラムの規定は、証券法または取引法に基づいて生じるいかなる訴訟原因にも適用されません。さらに、当社の改正および改訂された付則では、代替法廷の選択に書面で同意しない限り、米国連邦地方裁判所が、証券法または連邦法廷規定に基づいて生じた訴因を主張する苦情を解決する唯一かつ排他的な法廷となることを規定しています。さらに、当社の細則では、当社の普通株式の持分を購入または取得する個人または団体は、前述の規定に通知し、同意したものとみなされます。ただし、株主は、連邦証券法およびそれに基づく規則および規制の遵守を当社が放棄したと見なされることはできず、今後も放棄したと見なされることはありません。

私たちは、特に株主がデラウェア州またはその近くに居住していない場合、改正および改訂された細則のデラウェアフォーラム条項により、そのような請求を行う際に株主に追加の訴訟費用がかかる可能性があることを認識しています。さらに、改正および改訂された付則のフォーラム選択条項により、株主が当社または当社の取締役、役員、従業員との紛争に有利であると判断した場合に、フォーラムに請求を提出することが制限される場合があります。これにより、訴訟が成功すれば株主に利益をもたらす可能性がある場合でも、当社および当社の取締役、役員、従業員に対するそのような訴訟が阻止される可能性があります。さらに、デラウェア州最高裁判所は2020年3月に連邦議会議員選考の判決を下しました

証券法に基づく請求を連邦裁判所に提起することを要求する条項は、デラウェア州の法律では「表面上有効」でしたが、他の裁判所が当社の連邦フォーラム規定を施行するかどうかは不明です。連邦フォーラムの規定が執行不能であることが判明した場合、そのような問題の解決に関連して追加費用が発生する可能性があります。連邦フォーラム条項は、その条項が執行不能または無効であると主張する株主に追加の訴訟費用を課すこともあります。デラウェア州チャンスリー裁判所および米国の連邦地方裁判所も、他の裁判所とは異なる判決や結果を出す可能性があります。これには、訴訟を検討している株主がいる裁判所や、訴訟を起こすことを選択する裁判所も含まれます。そのような判決は、株主よりも当社にとって多かれ少なかれ有利な場合があります。

一般的なリスク要因

不利な世界経済または政治的状況は、当社の事業、財政状態、または経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社の経営成績は、世界経済および世界の金融市場の一般的な状況によって悪影響を受ける可能性があります。世界的な金融危機または世界的または地域的な政治的混乱は、資本市場に極端なボラティリティをもたらし、流動性と信用の低下、金利の上昇、消費者信頼感と経済成長の低下、失業率の上昇、経済の安定に関する不確実性につながる可能性があります。たとえば、COVID-19のパンデミックにより、かなりの不確実性とボラティリティが高まり、米国の金利は最近、数十年前には見られなかったレベルまで上昇しました。さらに、米国と中国の二国間関係の悪化、ウクライナで進行中の戦争、中東での紛争などの地政学的な緊張の影響（結果として生じる制裁、輸出規制、その他の制限措置を含む）も、世界市場の混乱、不安定、ボラティリティにつながるだけでなく、当社の事業にも混乱をもたらす可能性があります。深刻な、または長期にわたる景気後退や政治的混乱は、当社の事業、戦略的見通し、必要に応じて許容できる条件で追加資本を調達する能力にさまざまなリスクをもたらす可能性があります。上記のいずれも当社の事業に害を及ぼす可能性があり、政治的または経済的情勢と金融市場の状況が当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があるすべての方法を予測することはできません。

金融機関または取引相手による流動性、デフォルト、または不履行に関する実際の出来事や懸念など、金融サービス業界に影響を及ぼす不利な展開は、当社の現在および将来の事業運営、ならびに財務状況および経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

金融機関、取引相手、または金融サービス業界の他の企業、または金融サービス業界全般に影響を及ぼす流動性の制限、デフォルト、不良またはその他の不利な展開を含む実際の出来事、またはこの種の出来事やその他の同様のリスクに関する懸念や噂は、過去に市場全体の流動性問題につながる可能性があり、将来も発生する可能性があります。たとえば、2023年3月10日、シリコンバレー銀行（SVB）はカリフォルニア州金融保護イノベーション局によって閉鎖され、連邦預金保険公社（FDIC）が受取人として指定されました。同様に、2023年3月12日、シグネチャー・バンクとシルバーゲート・キャピタル・コーポレーションはそれぞれ管財人の管轄下に置かれました。それ以来、同様の破綻を経験し、管財人に属する金融機関が増えています。将来、他の銀行も同様の問題に直面する可能性があります。私たちはSVBの閉鎖の影響を受けることはなく、流動性や現在および将来の事業運営、財務状況、経営成績に悪影響はありませんでした。しかし、より広範な金融サービス業界における流動性の懸念には不確実性が残っており、当社の事業や業界に、現時点では予測できないようなさらなる影響が生じる可能性があります。2008-2010年の金融危機の時など、過去にも同様の影響が発生しています。

私たちは銀行と顧客との関係を、必要または適切と考える方法で評価していますが、現在および将来の事業運営の資金調達または資本化に十分な金額の資金源やその他の与信契約へのアクセスは、当社、当社が信用契約または取引を直接締結している金融機関、または金融サービス業界や経済全般に影響を与える要因によって著しく損なわれる可能性があります。これらの要因には、とりわけ、流動性の制約や失敗、さまざまな種類の金融、信用、流動性の契約や取り決めに基づく債務の履行能力、金融サービス業界や金融市場における混乱や不安定、金融サービス業界の企業の見通しに対する懸念や否定的な期待などがあります。これらの要因には、当社が財務または取引関係にある金融機関または金融サービス業界の企業が関係する場合がありますが、金融市場または金融サービス業界全般に関係する要因も含まれる場合があります。

これらの要因の1つ以上を含む出来事や懸念の結果には、当社の現在および将来の事業運営、ならびに当社の財政状態と経営成績に対するさまざまな重大かつ悪影響が含まれる可能性があります。これらには次のものが含まれますが、これらに限定されません。

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預金やその他の金融資産へのアクセスの遅延、または預金やその他の金融資産の無保険損失。

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既存のクレジットファシリティやその他の運転資金源へのアクセスの遅延または喪失、またはリボルビングの下で利用可能な借入金の削減、および/または会社がクレジットファシリティやその他の運転資金源の払い戻し、繰り越し、満期延長、または新規のクレジットファシリティやその他の運転資本源への参入ができないこと、または参入できないこと。

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会社が信用状またはその他の信用サポートの取り決めを維持することを要求する契約上の義務の潜在的なまたは実際の違反。または

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現金管理契約の終了、および/または資金管理の取り決めの対象となるアクセスの遅延または実際の資金の損失。

利用可能な資金が減少したり、現金や流動性リソースへのアクセスが減少したりすると、他のリスクの中でも、当社の営業費用や財務上の義務を果たす能力、またはその他の義務を履行する能力に悪影響を及ぼしたり、財務上の義務や契約上の義務に違反したり、連邦または州の賃金および時間に関する法律に違反したりする可能性があります。これらの影響、または上記の要因、または上記に記載されていないその他の関連または類似の要因に起因するその他の影響は、当社の流動性、現在および/または将来の事業運営、ならびに財政状態と経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

さらに、マクロ経済経済または金融サービス業界がさらに悪化すると、サプライヤーの損失や債務不履行につながる可能性があり、その結果、現在および/または将来の事業運営、経営成績および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、サプライヤーが、顧客として当社との取引をやめたり、サプライヤーが、会社に重大な悪影響をもたらす可能性のある上記の流動性リスクやその他のリスクによって悪影響を受ける可能性があると判断する場合があります。これには、無保険預金へのアクセスの遅延やアクセスの喪失、または問題を抱えたまたは破綻した金融機関が関与する既存の信用枠を利用できなくなることが含まれますが、これらに限定されません。サプライヤーの破産や倒産、顧客が期日までに支払いを行わなかったり、サプライヤーによる違反や債務不履行、または重大なサプライヤー関係の喪失は、会社に重大な損失をもたらし、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちのビジネスは、インフレ率の上昇、金利、サプライチェーンの制約などのマクロ経済状況の影響を受けます。

インフレ、金利、全体的な経済状況の変化、世界の金融市場の現在および将来の状況から生じるような不確実性など、さまざまなマクロ経済的要因が、当社の事業、経営成績、財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、最近のサプライチェーンの制約はインフレ率の上昇につながっており、これが続くと、将来の製品候補の開発だけでなく、当社の事業や経営成績にも悪影響を及ぼす可能性があります。インフレやその他の要因によって事業コストが大幅に増加した場合、現在のパイプラインや新しい治療薬の開発能力に悪影響が及ぶ可能性があります。金利、クレジット市場の流動性、資本市場のボラティリティも、当社の事業運営や、事業資金を調達するために有利な条件で資本を調達する能力、あるいはまったく影響を与える可能性があります。

主任研究者、コンサルタント、商業協力者、サービスプロバイダー、その他のベンダーを含む当社の従業員および独立請負業者は、規制基準や要件の違反を含む、不正行為やその他の不適切な活動を行う可能性があり、それが当社の業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは、主任調査員、コンサルタント、将来の商業協力者、サービスプロバイダー、その他のベンダーを含む従業員および独立請負業者が不正行為やその他の違法行為に従事するリスクにさらされています。これらの当事者による不正行為には、故意、無謀および/または過失、またはその他の許可されていない行為が含まれる可能性があります

FDAやその他の同様の規制機関の法律や規制（そのような規制機関への真実で完全かつ正確な情報の報告を義務付ける法律、製造基準、米国の連邦および州の詐欺および乱用に関する法律、データのプライバシーとセキュリティに関する法律、その他の同様の米国以外の法律、または財務情報またはデータの真実、完全かつ正確な報告を要求する法律を含む）に違反する活動。これらの法律の対象となる活動には、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用や不実表示、前臨床試験や臨床試験での不正データの作成、または製品の違法な流用などもあり、規制上の制裁措置を受け、当社の評判に重大な損害を与える可能性があります。従業員やその他の第三者による不正行為を特定して阻止することは必ずしも可能ではありません。このような行為を検出して防止するために私たちが講じた予防措置は、未知または管理されていないリスクや損失を管理したり、そのような法律や規制の遵守を怠ったことに起因する政府の調査やその他の行動や訴訟から私たちを保護したりするのに効果的ではない可能性があります。さらに、たとえ何も起こらなかったとしても、個人または政府がそのような詐欺やその他の違法行為を申し立てるリスクにさらされています。そのような訴訟が当社に対して提起され、当社が自社の弁護や権利の主張に成功しなかった場合、それらの措置は当社の事業および財務結果に重大な影響を与える可能性があります。これには、重大な民事、刑事、行政上の罰則、損害賠償、金銭的罰金、没収、メディケア、メディケイド、その他の米国連邦医療プログラムまたは他の管轄区域の医療プログラムへの参加からの除外の可能性が含まれますが、これらに限定されません解決すべき監督と報告義務コンプライアンス違反、懲役、その他の制裁措置、契約上の損害、評判の低下、利益の減少、将来の収益の減少、事業の縮小の申し立て。これらはいずれも、当社の事業運営能力と経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

米国および外国のプライバシーおよびデータ保護に関する法律、規制、基準を実際に遵守していない、またはその疑いがあると、当社の事業、運営、および財務実績に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは、米国および海外での臨床試験に関連して患者や医療提供者について収集する情報などの個人情報の収集、使用、開示、保持、およびセキュリティを管理する、多数の連邦、州、および外国の法律および規制、および規制ガイダンスの対象または影響を受けます。世界のデータ保護環境は急速に進化しており、実施基準と執行慣行は当面の間不確実なままである可能性があります。このような変化は、当社の事業に不確実性をもたらし、特定の法域で事業を展開したり、個人情報を収集、保存、転送、使用、共有したりする当社またはサービスプロバイダー、請負業者、または将来の協力者の能力に影響を与え、契約におけるより面倒な義務の承諾を必要としたり、責任を負ったり、追加費用を課したりする可能性があります。これらの法律、規制、基準を遵守するためのコストは高く、将来的には増加する可能性があります。当社、または当社の協力者、サービスプロバイダーおよび請負業者が、連邦、州、または外国の法律や規制、当社の内部方針と手続き、または個人情報の処理に関する契約を遵守しなかったり、違反していると認識されたりすると、否定的な評判になったり、管理者の時間と労力が転用されたり、政府機関などによる当社に対する訴訟が提起されたりする可能性があります。多くの法域で、執行措置や違反による処罰が増えています。

当社の事業と事業が成長するにつれて、新規または追加のデータ保護法や規制の対象になったり、その影響を受けたりして、規制当局からの監視や注意が高まる可能性があります。米国では、HIPAAは、とりわけ、個人を特定できる健康情報のプライバシー、セキュリティ、送信、および侵害の報告に関する特定の基準を課しています。特定の州では、同等のプライバシーとセキュリティに関する法律や規制を採用しており、その中にはHIPAAよりも厳しいものもあります。このような法律や規制は、さまざまな裁判所やその他の政府当局による解釈の対象となるため、当社や将来の顧客や戦略的パートナーにとって、コンプライアンス上の複雑な問題が発生する可能性があります。たとえば、CCPAは、カリフォルニア州の住民に個人情報へのアクセスや削除、特定の個人情報共有のオプトアウト、個人情報の使用方法に関する詳細情報を受け取る権利を拡大しています。CCPAは、違反に対する民事罰と、データ侵害に対する私的訴訟権を規定しています。CCPAは、コンプライアンスコストと潜在的な責任を増大させる可能性があります。カリフォルニア州プライバシー権利法（CPRA）によるCCPAの改正を受けて、CCPAはカリフォルニア州の新しいデータ保護機関によって実施および施行されます。その結果、データ保護とセキュリティの分野でカリフォルニア州の企業に対する規制当局の監視が強化される可能性があります。CPRAによって改正されたCCPAの影響は潜在的に重大であり、規制の執行や訴訟にさらされる可能性を高めるために、データ収集または処理の慣行とポリシーを変更し、多額の費用と費用を負担しなければならない場合があります。

他の特定の州法も同様のプライバシー義務を課しています。また、CCPAと同様の法律を制定する州が増えると予想しています。すでに、CCPAに似た法律が他の多くの州でも可決されています。一方

これらの法律には、CCPAの類似した概念が多数組み込まれていますが、規制対象企業の業務慣行を変える法律の範囲、適用、施行にもいくつかの重要な違いがあります。さらに、ワシントン州は最近、包括的な健康情報プライバシー法を可決しました。提案され新たに制定された法律は、複雑さ、要件のばらつき、制限、潜在的な法的リスクを増大させ、コンプライアンスプログラム、影響戦略、以前から有用だったデータの入手可能性への追加のリソース投資を必要とし、コンプライアンスコストの増加やビジネス慣行や方針の変更につながる可能性があります。

海外での事業も、データ保護当局からの厳重な監視または注意の対象となる可能性があります。これらの地域の多くの国では、私たち、私たちの協力者、CROを含むサービスプロバイダー、および請負業者が遵守しなければならないプライバシーとデータセキュリティの法的枠組みを確立しているか、確立中です。たとえば、欧州連合一般データ保護規則（欧州経済領域、EEA）、英国のGDPR（英国について）、適用される国内のデータ保護法と要件などです。この文書では、特に明記されていない限り、GDPRはEU GDPRと英国GDPRの両方を指します。GDPRの範囲は広く、個人情報を処理する企業に多くの要件を課しています。これには、個人データを処理するための法的根拠を持つことに関する要件、機密データ（健康に関する機密データなど）の処理に関するより厳しい要件（GDPRで義務付けられている場合）、個人データが関係する個人の同意を得ること、データ処理活動に関する個人への情報提供、個人データのセキュリティと機密性を保護するための保護措置の実施に関する要件などがあります。提供するデータ侵害の通知、ハイリスク処理のためのデータ保護影響評価の実施要件、および第三者処理業者を雇う際の特定の対策。GDPRの要件に従わないと、警告書、強制監査、データ使用の停止/変更命令、および世界収益の最大4％、または20,000,000ユーロ（英国では1750万ポンド）のいずれか大きい方の罰金を含む金銭的罰則が科せられる可能性があります。また、GDPRは、データ主体や消費者団体に対し、監督当局に苦情を申し立てたり、司法上の救済を求めたり、GDPR違反に起因する損害賠償を求めたりするための私的行動権を付与しています。

GDPRは、EEA加盟国が遺伝データ、生体認証データ、または健康データの処理に関して独自の法律や規制を制定する可能性があると規定しています。これにより、加盟国間で違いが生じたり、個人データの使用と共有能力が制限されたり、コストが増加したり、ビジネスや財務状況が損なわれたりする可能性があります。

GDPRには、有効なGDPRメカニズム（たとえば、欧州委員会が承認した標準契約条項（SCC）、英国国際データ移転協定/補遺、または英国IDTA）が実施されていない限り、欧州委員会または英国政府が米国を含むEEAおよび英国以外の国への個人データの国境を越えた転送に対する制限も含まれています。データ転送をSCCまたは英国IDTAに頼っている場合は、受取人が公的機関による個人データへのアクセスを許可する現地の法律の対象であるかどうかを評価するために、移転影響評価を実施する必要がある場合もあります。さらに、EUと米国は、EU-米国に関する妥当性決定を採択しました。2023年7月11日に発効したデータプライバシーフレームワーク、またはフレームワーク。このフレームワークは、EUと米国の間で転送される個人データの保護が、EEAで提供されるものと同等であることを規定しています。これにより、米国への送金がGDPRに従って確実に行われるようにするためのさらなる手段が得られます。英国から米国への送金も対象とするように、フレームワークが拡張されました。フレームワークは、以前のフレームワークと同様に課題に直面する可能性があります。EEAと英国のデータ保護制度に基づく国際移転義務には多大な労力と費用が必要であり、その結果、EEAと英国の個人データを転送する場所と、EEAと英国の個人データの処理にどのサービスプロバイダーを利用できるかについて、戦略的な検討が必要になる場合があります。英国はEU GDPRでは第三国と見なされていますが、欧州委員会は英国がEU GDPRの下で適切な保護を提供していると認める決定、つまり妥当性決定を出しました。したがって、EEAから英国への個人データの転送には制限はありません。英国政府は、英国からEEAへの個人データの移転は引き続き自由であることを確認しました。英国政府も現在、データ保護およびデジタル情報法案、英国法案を英国の立法プロセスに導入しています。英国法案の目的は、英国のEU離脱後の英国のデータ保護制度を改革することです。英国法案の最終版が可決されれば、英国とEEAのデータ保護制度の類似点をさらに変え、欧州委員会による英国の妥当性決定を脅かすことになります。これにより、追加のコンプライアンスコストが発生し、全体的なリスクが高まる可能性があります。EU GDPRと英国GDPRのそれぞれの規定と施行は、今後さらに相違が生じ、規制上の課題や不確実性が増す可能性があります。

さらに、ヨーロッパ以外の多くの法域でも、包括的なデータ保護法を検討および/または制定しています。たとえば、2020年8月現在、ブラジルの一般データ保護法は、ブラジルの個人から収集された個人情報に関してGDPRと同様の厳しい要件を課しています。

中国では、プライバシーとデータセキュリティに関しても最近大きな進展がありました。2021年6月10日、中国全国人民代表大会常務委員会は、中華人民共和国のデータセキュリティ法、または2021年9月1日に施行されたデータセキュリティ法を発表しました。データセキュリティ法では、データ処理（データの収集、保管、使用、処理、送信、提供、公開を含む）を合法的かつ適切な方法で行うことが義務付けられています。データセキュリティ法は、データ処理活動を行う団体や個人にデータセキュリティとプライバシーの義務を課しています。また、データが改ざん、破壊、漏洩、違法取得、違法に使用された場合、経済的および社会的発展におけるデータの重要性と、それが国家安全保障、公共の利益、または個人や組織の正当な権利と利益に与える可能性のある害の程度に基づいて、データ分類と階層的保護システムを導入しています。それぞれのデータカテゴリには、適切なレベルの保護対策を講じる必要があります。

また、中国では、2021年8月20日、中国全国人民代表大会常務委員会が個人情報保護法（PIPL）を公布し、2021年11月1日に施行されました。PIPLは個人情報の処理に関する保護要件を引き上げていますが、PIPLの具体的な要件の多くはまだ明確になっていません。PIPL違反に対する罰金は、770万ドルから侵害企業の前年の収益の最大5％までさまざまです。中国の個人情報保護法および規制に準拠するために、事業慣行をさらに大幅に調整する必要がある場合があります。

私たちは適用法、規制、基準、契約上の義務、その他の法的義務を遵守するよう努めていますが、多くのプライバシーおよびデータ保護法（GDPRを含む）、商業的枠組み、および基準の解釈と適用が不確実であるため、これらの法律、枠組み、および基準は、当社の既存のデータ管理慣行および方針と矛盾する方法で解釈および適用される可能性があります。もしそうなら、罰金、訴訟、契約違反の請求、その他の請求や罰則の可能性に加えて、事業活動や慣行を根本的に変えたり、ソリューションを変更したりして、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。根拠がない場合でも、プライバシーとセキュリティの問題に適切に対処できない場合や、適用されるプライバシーとセキュリティまたはデータセキュリティの法律、規制、ポリシーを遵守できないと、当社に追加の費用と責任が発生し、評判が損なわれ、裁判を実施できなくなり、当社の事業と経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは、JOBS法で定義されている「新興成長企業」であり、改正された1934年の証券取引法または証券取引法で定義されている「小規模報告会社」でもあります。新興成長企業や小規模報告会社に適用される開示要件の緩和を利用できます。これにより、当社の普通株式が投資家にとって魅力的でなくなり、当社の普通株式の市場価格に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは、2012年のJumpstart Our Business Startups法またはJOBS法で定義されている「新興成長企業」です。私たちは、(i) 年間総収益が12億3500万ドル以上の会計年度の最終日、(ii) IPO完了日の5周年の翌会計年度の最終日、(iii) 過去3年間に10億ドルを超える非転換社債を発行した日、または (iv) のいずれか早い方まで、新興成長企業であり続けます SECの規則により当社が大型加速申告者とみなされる日。これは、非上場企業が保有する当社の普通株式の市場価値を意味します6月30日現在、アフィリエイトは7億ドルを超えています。私たちが新興成長企業であり続ける限り、新興成長企業ではない他の公開企業に適用される特定の開示要件の免除に頼ることは許可されており、またそうするつもりです。これらの免除には以下が含まれます：

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2002年のサーベンス・オクスリー法第404条または第404条の監査人認証要件を遵守する必要はありません。

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監査法人のローテーションの義務化や、監査および財務諸表に関する追加情報を提供する監査報告書の補足に関して、公開会社会計監視委員会が採用する可能性のある要件を遵守する必要はありません。

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必要な未監査の中間財務諸表に加えて、2年間の監査済み財務諸表のみを提供し、それに応じて「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析」の開示を減らします。

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取引法に基づいて提出された委任勧誘状や報告書で報酬に関する詳細な議論と分析を行い、代わりに役員報酬に関する開示レベルを下げて提供するという要件。そして

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役員報酬に関する拘束力のない諮問投票の開催要件と、以前に承認されていないゴールデンパラシュート支払いに対する株主承認の要件、および執行役員の報酬に関するドッド・フランク法の一部の開示要件の免除。

私たちはまだJOBS法を検討中ですが、現在、「新興成長企業」としての資格がある限り、利用可能な免除の一部を利用するつもりですが、すべてではありません。この四半期報告書のフォーム10-Qでは、報告の負担が軽減されたことを活用しています。特に、私たちは2年間の監査済み財務諸表しか提供しておらず、新興成長企業でなければ必要となる役員報酬情報をすべて含めていません。これらの免除に頼った場合、投資家が当社の普通株の魅力を低下させるかどうかは予測できません。その結果、一部の投資家が当社の普通株の魅力が薄れていると感じる場合、当社の普通株式の取引市場はあまり活発ではなく、当社の株価はより変動しやすくなる可能性があります。

さらに、JOBS法は、新興成長企業が新しいまたは改訂された会計基準を遵守するための移行期間を延長することを規定しています。これにより、新興成長企業は、特定の会計基準の採用を、そうでなければその基準が民間企業に適用されるまで延期することができます。このような延長された移行期間を「オプトアウト」することを選択しました。つまり、規格が発行または改訂され、公開企業または非公開企業で適用日が異なる場合、公開企業が新しい基準または改訂された基準を採用した時点で、新しい基準または改訂された基準を採用することになります。

その結果、一般に認められている米国の規則の変更、会計原則またはその解釈、新しいガイダンスの採用、または当社の事業の変化に対する既存のガイダンスの適用は、当社の財政状態と経営成績に大きな影響を与える可能性があります。さらに、当社の独立登録公認会計士事務所は、「新興成長企業」の資格がある限り、財務報告に対する内部統制の有効性に関する証明報告書を提出する必要はありません。これにより、財務報告に対する内部統制の重大な弱点が発見されなくなるリスクが高まる可能性があります。同様に、当社が「新興成長企業」としての資格がある限り、特定の財務情報や執行役員の報酬に関する特定の情報など、SECへの提出書類で提供する必要があった特定の情報を提供しない場合があります。これにより、投資家や証券アナリストが当社を評価することがより困難になる可能性があります。これらの免除に頼っている可能性があるため、投資家が当社の普通株の魅力を低下させるかどうかは予測できません。その結果、一部の投資家が当社の普通株の魅力が低下した場合、当社の普通株式の取引市場はあまり活発ではなく、当社の株価はより変動しやすく下落する可能性があります。

新興成長企業としての資格がなくなった後でも、私たちは「小規模な報告会社」としての資格を得る可能性があります。これにより、サーベンス・オクスリー法第404条の監査人認証要件を遵守する必要がないことや、定期報告書や委任勧誘状における役員報酬に関する開示義務の軽減など、開示要件の同じ免除の多くを引き続き利用できます。これらの免除に頼っている可能性があるため、投資家が当社の普通株の魅力を低下させるかどうかは予測できません。その結果、一部の投資家が当社の普通株の魅力が低下した場合、当社の普通株式の取引市場はあまり活発ではなく、当社の株価はより変動しやすくなる可能性があります。

当面の間、資本金に対して現金配当を支払わない可能性があります。また、もしあれば、資本増価が唯一の利益源となります。

私たちは、資本金に対して現金配当を申告したり支払ったりしたことはありません。事業の成長と発展の資金を調達するために、将来の収益があればそれをすべて留保することがあります。さらに、将来の債務契約の条件により、配当金の支払いが妨げられる可能性があります。その結果、当面の間、当社の普通株式の資本増価は、もしあれば、あなたの唯一の利益源となります。

上場企業として運営されている結果、コストが増加し、経営陣は新しいコンプライアンスの取り組みにかなりの時間を費やす必要があります。

上場企業として、特に「新興成長企業」でなくなった後も、非公開企業としては発生しなかった多額の法務、会計、その他の費用を引き続き負担することになります。さらに、2002年のサーベンス・オクスリー法とその後にSECとナスダックによって施行された規則により、効果的な情報開示、財務管理、コーポレートガバナンス慣行の確立と維持など、上場企業にさまざまな要件が課されています。当社の経営陣やその他のスタッフは、これらのコンプライアンスへの取り組みにかなりの時間を費やす必要があります。さらに、これらの規則や規制は、法的および財務上のコンプライアンスコストを増加させ、一部の活動はより時間と費用がかかります。たとえば、これらの規則や規制により、取締役および役員賠償責任保険に加入することがより困難になり、費用も高くなると予想されます。

第404条に従い、財務報告に関する内部統制について、経営陣から報告書を提出することが義務付けられています。サーベンス・オクスリー法第404条に基づく経営陣の最初の証明は、2024年3月25日にSECに提出された2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-kの年次報告書で提供されました。ただし、私たちはまだ新興成長企業ですが、独立登録公認会計士事務所が発行した財務報告の内部統制に関する証明報告書を含める必要はありません。所定の期間内に第404条の遵守を達成するために、財務報告に関する内部統制を文書化して評価するプロセスを開始しましたが、これには費用がかかり、困難でもあります。この点で、私たちはこれまでも、そしてこれからも、内部リソースを投入し、場合によっては外部コンサルタントを雇い、財務報告に対する内部統制の妥当性を評価および文書化するための詳細な作業計画を採用し、必要に応じて統制プロセスを改善するための措置を継続し、統制が文書化されたとおりに機能していることをテストを通じて検証し、財務報告に対する内部統制の継続的な報告と改善プロセスを実施します。私たちの努力にもかかわらず、私たちも独立登録公認会計士事務所も、財務報告に対する当社の内部統制が第404条で義務付けられているとおりに有効であると規定の期間内に結論付けることができないリスクがあります。これにより、財務諸表の信頼性に対する信頼が失われ、金融市場に不利な反応が生じる可能性があります。さらに、これらの要件を引き続き満たすことができなければ、ナスダックに上場し続けることができない可能性があります。

財務報告に関する適切かつ効果的な内部統制を確立し、維持しなければ、当社の業績と事業運営能力が損なわれる可能性があります。

正確な財務諸表を適時に作成できるように、適切な内部財務および会計管理と手続きが整っていることを確認することは、費用と時間のかかる作業であり、頻繁に再評価する必要があります。財務報告に対する当社の内部統制は、一般に認められている会計原則に従って、財務報告の信頼性と財務諸表の作成に関して合理的な保証を提供するように設計されたプロセスです。IPOに関連して、私たちは内部統制とサーベンス・オクスリー法第404条の遵守手続きを文書化し、見直し、改善するプロセスを開始しました。これにより、財務報告に対する内部統制の有効性を経営陣が毎年評価することが必要になります。また、公開企業として必要な、特定のスキルセットを備えた財務および経理担当者の追加採用も開始しました。

内部統制に適切な変更を加えると、役員や従業員の注意が散漫になり、既存のプロセスを変更するために多額の費用がかかり、完了するまでにかなりの時間がかかる可能性があります。ただし、これらの変更は、当社の内部統制の妥当性を維持する上で効果的ではない可能性があり、その妥当性を維持できなかったり、その結果、正確な財務諸表を適時に作成できなくなったりすると、運用コストが増加し、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、当社の内部統制が不十分である、または正確な財務諸表を適時に作成できないという投資家の認識は、当社の株価に悪影響を及ぼし、新規および既存の顧客へのサービスの効果的なマーケティングと販売をより困難にする可能性があります。

当社の開示管理と手続きでは、すべてのエラーや詐欺行為を防止または検出できない場合があります。

私たちは、取引法の定期報告要件の対象となります。私たちは、取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示しなければならない情報が、SECの規則と形式で指定された期間内に蓄積され、経営陣に伝達され、記録、処理、要約、報告されることを合理的に保証するために、開示管理と手続きを設計しました。私たちは、あらゆる開示管理と手続き、または内部的なものだと考えています

統制と手順は、どんなによく構想され運用されても、統制システムの目的が達成されているという絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できません。これらの固有の制限には、意思決定の判断には誤りがあるという現実や、単純なエラーやミスが原因で故障が起こる可能性があるという現実が含まれます。さらに、一部の人物の個々の行為、2人以上の共謀、または統制の不正な無効化によって、統制が回避される可能性があります。したがって、当社の管理システムには固有の制限があるため、エラーや詐欺による虚偽表示が発生し、検出されない場合があります。

証券アナリストが当社の事業に関する調査やレポートを発表しない場合、または当社の株式に対する否定的な評価を発表した場合、当社の株価は下落する可能性があります。

当社の普通株式の取引市場は、業界アナリストや金融アナリストが当社や当社の事業について公開する調査やレポートに一部依存します。私たちはこれらのアナリストをコントロールすることはできません。既存のアナリストが引き続き調査報道を提供したり、新しいアナリストが調査報道を提供し始めるという保証はありません。アナリストの補償は受けていますが、当社の事業を担当するアナリストが1人以上当社の株式の評価を引き下げると、株価が下落する可能性があります。これらのアナリストの1人以上が当社の株式の取材をやめると、株式の市場での可視性が失われ、ひいては株価が下落する可能性があります。

私たちは証券訴訟の対象となる可能性があり、これは費用がかかり、経営陣の注意をそらす可能性があります。

当社の普通株式の市場価格は変動する可能性があります。株式市場全般、特にナスダックとバイオ医薬品企業は、価格や出来高が極端に変動していますが、多くの場合、これらの企業の業績とは無関係だったり、不均衡だったりしています。これまで、株式の市場価格の変動を経験した企業は、証券集団訴訟の対象となっていました。将来、私たちはこの種の訴訟の対象になる可能性があります。当社に対する証券訴訟は、多額の費用が発生し、経営陣の注意を他のビジネス上の懸念からそらす可能性があり、当社の事業に深刻な損害を与える可能性があります。

アイテム 2.株式の未登録売却と収益の使用。

[なし]。

普通株式の公募による収益の使用

2024年6月30日現在、私たちは新規株式公開またはIPOからの純収入をすべて使用しており、IPOからの純収入の実際の使用には、2021年6月30日に改正された1933年の証券法に基づく規則424（b）（4）に従ってSECに提出されたIPOの最終目論見書に記載されているものと大きな変化はありませんでした。

アイテム 3.シニア証券のデフォルトです。

[なし]。

アイテム 4.鉱山の安全に関する開示。

該当しません。

アイテム 5.その他の情報。

(a)

以前に発表された人員削減計画に関連して、2024年8月6日、当社の最高商務責任者であるティム・ピゴットは、2024年8月15日、または離職日をもって、理由なく解雇されました。ピゴット氏の当社との雇用契約に基づき、ピゴ氏は、離職日に有効な基本給の9か月分、総額315,600ドル、該当する税金と源泉徴収額を差し引いた額から9か月間の均等分割払いの退職金、およびピゴット氏の範囲で最大9か月間の医療保険のCOBRA保険料の払い戻しを受ける権利があります。はCOBRAの補償を受ける資格があり、選択しています。

前述の退職給付は、ピゴ氏の退職後の円滑な移行を確実にするために、請求の一般的な解除や慣習的な協力条項など、ピゴット氏の別居契約の締結を条件としています。

ピゴット氏の最終的な別居契約は、2024年9月30日に終了する四半期のフォーム10-Qの四半期報告書の別紙として提出されます。この開示は、最終契約の全文を参照することで完全に認定されます。

2024年6月30日に終了した3か月間は、ラルフ・ニーヴン、私たち最高科学責任者、採用されたでの取引契約 2024年4月9日それはルール10b5-1（c）またはNiven 10b5-1プランの肯定的抗弁を満たすことを目的としています。2024年8月8日から2025年4月4日までの間、Nivenの10b5-1プランでは、最大で売れる可能性のある商品が販売されます 29,400% 当社の普通株式。ニーベン10b5-1プランは終了します 2025年4月9日、またはプランに基づいて承認されたすべての取引が早期に完了したとき。

アイテム 6.展示品。


示す
番号		説明
3.1		登録者の2番目の修正および改訂された法人設立証明書（2021年7月2日にSECに提出されたフォーム8-k（ファイル番号001-40544）の登録者の最新報告書の別紙3.1を参照して組み込まれています）。
3.2		登録者の細則の修正および改訂版（2021年7月2日にSECに提出された登録者の最新報告書（フォーム8-k（ファイル番号001-40544）の別紙3.2を参照して組み込まれています）。
31.1*		2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に従って採択された、1934年の証券取引法に基づく規則13a-14 (a) および15d-14 (a) に基づく最高経営責任者の認定
31.2*		2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に従って採択された、1934年の証券取引法に基づく規則13a-14 (a) および15d-14 (a) に基づく最高財務責任者の認定
32.1+		2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に従って採択された、米国合衆国法第18条第1350条に基づく最高執行役員の資格。
32.2+		2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に従って採択された、米国合衆国法第18条第1350条に基づく最高財務責任者の資格。
101.インチ		インライン XBRL インスタンスドキュメント
101.SCH		インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマドキュメント
101.CAL		インライン XBRL タクソノミー拡張計算リンクベースドキュメント
101.DEF		インライン XBRL タクソノミー拡張定義リンクベースドキュメント
101.LAB		インライン XBRL タクソノミー拡張ラベルリンクベースドキュメント
101.PRE		インライン XBRL タクソノミー拡張プレゼンテーションリンクベースドキュメント
104		送付状データファイル（送付ページのXBRLタグはiXBRL文書に埋め込まれています）。

* ここに提出。

+ 本書の別紙32.1および32.2に記載されている証明書は、フォーム10-Qのこの四半期報告書とともに提供されたものとみなされ、登録者が参照により明確に組み込んだ場合を除き、改正された1934年の証券取引法の第18条の目的で「提出」されたとはみなされません。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。


	エアロベート・セラピューティクス株式会社

日付：2024年8月12日	作成者:	/s/ ティモシー・P・ノイエス
		ティモシー・P・ノイエス
		最高経営責任者
		(最高執行役員)

日付：2024年8月12日	作成者:	/s/ ジョージ・エルドリッジ
		ジョージ・エルドリッジ
		最高財務責任者
		(最高財務会計責任者)