アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントン D. C. 20549
形式
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
OR
1934 年証券取引所法第 13 条または第 15 条 （ d ） に基づく移行報告書 |
移行期になります へ .
委員会ファイル番号 ：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 識別番号) |
（ 主 要 執行 役 所の 住 所 ）
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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各取引所名 それに登録されている |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法12 b-2規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小報告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照してください
大型加速ファイルサーバ |
☐ |
ファイルマネージャを加速する |
☐ |
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☒ |
規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者がシェル会社であるかどうかをチェックマークで示します （ 取引法規則 120 億 2 で定義されています ） 。 はい — いいえ
2024 年 8 月 12 日現在、登録者の発行済および発行済普通株式の株数は、
ターンストーンバイオロジクス株式会社
表格10-Q
目次ページ
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ページ |
PART I |
財務情報 |
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プロジェクト1 |
財務諸表 |
1 |
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連結バランスシート 2024 年 6 月 30 日 （ 未監査 ） および 2023 年 12 月 31 日 |
1 |
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2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月期 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の連結営業損失計算書 （ 未監査 ） |
2 |
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2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期における償還可能優先株式および株主自有権 （ 赤字 ） の連結財務諸表 （ 未監査 ） |
3 |
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2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月期連結キャッシュ · フロー計算書 （ 未監査 ） |
5 |
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簡明合併財務諸表付記(未監査) |
6 |
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プロジェクト2 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
26 |
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第3項 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
39 |
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プロジェクト4 |
制御とプログラム |
39 |
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パート II |
その他の情報 |
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プロジェクト1 |
法律訴訟 |
40 |
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第1 A項 |
リスク要因 |
40 |
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プロジェクト2 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
97 |
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第3項 |
高級証券違約 |
97 |
|
|
|
プロジェクト4 |
炭鉱安全情報開示 |
97 |
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|
第5項 |
その他の情報 |
97 |
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プロジェクト6 |
陳列品 |
98 |
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サイン |
99 |
前向き陳述に関する特別説明
Form 10-Qに関するこの四半期報告書は前向きな陳述を含んでいる。本Form 10-Q四半期報告書に含まれる歴史的事実の陳述を除いて、他のすべての陳述は、私たちの将来の運営結果と財務状況、業務戦略、研究開発コストに関する陳述、私たちが選択したTIL計画と候補製品に対する臨床前研究と臨床試験の予想時間、コストと進行、私たちの候補製品の規制申請と承認の時間と可能性、候補製品を商業化する能力(承認されれば)、私たちの戦略協力の潜在的なメリット、そして私たちの戦略計画を達成する能力、将来の運営の成功タイミングと可能性、管理計画と目標、予想される製品開発努力の将来の結果、そして私たちが予想している未来の資金調達需要は展望的な表現だ。これらの表現は既知と未知のリスク、不確定性とその他の重要な要素に関連し、私たちの実際の結果、業績或いは成果は展望性表現中の明示的或いは暗示的な任意の未来の結果、業績或いは成果と大きく異なることを招く可能性がある。
場合によっては、前向き陳述は、“可能”、“会議”、“はず”、“予想”、“予想”、“計画”、“予想”、“可能”、“意図”、“目標”、“プロジェクト”、“考慮”、“信じる”、“推定”、“予測”、“潜在的”または“継続”またはこれらの用語の否定または他の同様の表現によって識別することができる。本四半期報告におけるForm 10−Qに関する前向き記述は予測のみであった。これらの展望的な陳述は主に私たちの現在の未来の事件と財務傾向の予想と予測に基づいており、私たちはこれらの事件と財務傾向が私たちの業務、経営結果、財務状況に影響を与える可能性があると考えている。これらの展望的陳述は、本Form 10-Q四半期報告が発表された日にのみ発表され、“リスク要因”および“経営陣の財務状況および経営結果に対する議論と分析”の章および本Form 10-Q四半期報告の他の部分で述べた大量のリスク、不確実性、仮説の影響を受ける。展望性陳述自体はリスクと不確実性の影響を受けるため、その中のいくつかのリスクと不確定性は予測できないか定量化されており、いくつかは私たちが制御できないので、あなたは未来の事件の予測としてこれらの展望的陳述に依存してはならない。著者らの展望性陳述に反映された事件と状況は実現できない或いは発生できない可能性があり、実際の結果は展望性陳述中の予測結果と大きく異なる可能性がある。しかも、私たちは持続的な環境で運営している。新たなリスク要因や不確定要因が時々出現する可能性があり、管理職がすべてのリスク要因や不確定要因を予測することは不可能である。法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、状況の変化、または他の理由による、本明細書に含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正する義務がありません。しかし、本10-Q表の四半期報告日の後に、米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された報告書に記載されている要因およびリスクを随時検討しなければなりません。
また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの記述は，本四半期報告10-Q表までの日に我々に提供された情報に基づいており，これらの情報はこれらの陳述に合理的な基礎を提供していると考えられるが，このような情報は限られているか不完全である可能性がある.私たちの声明は、私たちが入手可能なすべての関連情報について詳細な調査や検討が行われたことを示すものとして解釈されてはならない。このような陳述は本質的に不確実であり、あなたにこのような陳述に過度に依存しないように想起させる。
第一部財務情報.情報
項目1.財務状況断片.断片
ターンストーンバイオロジクス株式会社
簡明統合貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
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2024年6月30日 |
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2023年12月31日 |
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(未監査) |
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資産 |
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流動資産： |
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現金 · 現金同等物 |
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制限現金 |
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短期投資 |
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売掛金 — 協力協定 |
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前払い費用 |
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その他流動資産 |
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流動資産総額 |
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他の非流動資産 |
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経営的リース使用権資産 |
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財産と設備、純額 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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賃貸負債を経営し、流動 |
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流動負債総額 |
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賃貸負債を経営し、流動ではない |
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他の非流動負債 |
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負債総額 |
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株主権益 |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
1
ターンストーンバイオロジクス株式会社
オペラの集約連結計算書損失と全面的損失
(未監査)
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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協力収入 |
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運営費用： |
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研究 · 開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の純収入 |
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所得税前純損失 |
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所得税の給付 （ 規定 ） |
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純損失 |
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その他の全面的な損失： |
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発行済債務証券の未実現利益 （ 損益 ） |
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全面損失総額 |
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純損失 |
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マイナス ： 優先株の償還価値への増益 |
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普通株主に帰属する純損失 （ 基本 · 希釈 ） |
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普通株式の発行済株式、基本株式、希釈株式の加重平均数 |
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普通株主は1株当たり基本損失と希釈して1株当たり純損失を占めるべきである |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
2
ターンストーンバイオロジクス株式会社
償還可能 C の連結財務諸表優先株と株主資本
(未監査)
(単位は千で、シェアは含まれていない)
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シリーズ A 交換可能な優先株式 |
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シリーズ b—1 交換可能優先株式 |
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シリーズ b—2 交換可能優先株式 |
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シリーズ C 交換可能優先株式 |
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シリーズ D 交換可能優先株式 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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総額 |
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株価 |
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株価 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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株式会社 |
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2023年12月31日の残高 |
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株式オプションの行使 |
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株に基づく報酬費用 |
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債務証券の未実現損失 |
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純損失 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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株に基づく報酬費用 |
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売却可能債権の未実現利益 |
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純損失 |
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2024年6月30日の残高 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
3
ターンストーンバイオロジクス株式会社
償還可能優先株式および株主赤字の連結算定書
(未監査)
(単位は千で、シェアは含まれていない)
|
シリーズ A 交換可能な優先株式 |
|
シリーズ b—1 交換可能優先株式 |
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シリーズ b—2 交換可能優先株式 |
|
シリーズ C 交換可能優先株式 |
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シリーズ D 交換可能優先株式 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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総額 |
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株価 |
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株価 |
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株価 |
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金額 |
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株価 |
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金額 |
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株価 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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赤字.赤字 |
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2022年12月31日の残高 |
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モフィット業績基準普通株式賞 |
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償還可能優先株式発行原価の発生 |
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売却可能債権の未実現利益 |
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2023年6月30日の残高 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
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ターンストーンバイオロジクス株式会社
凝縮連結状態キャッシュフローのメンツ
(未監査)
(単位：千)
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動 |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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株に基づく報酬費用 |
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財産と設備の収益を処分する |
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減価償却 · 償却 |
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短期投資に対するプレミアムの発生 |
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偶発的対価債務の公正価値の変更 |
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営業資産 · 負債の変動 |
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前払い費用 |
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その他流動資産 |
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偶発的対価責任の変更 |
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未払い補償その他の未払い債務 |
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他の非流動資産 |
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繰延収入 |
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投資活動 |
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短期投資満期収益 |
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財産と設備を売却して得た収益 |
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財産と設備を購入する |
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投資活動による純キャッシュフロー |
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融資活動 |
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融資コストの支払い |
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Myst マイルストーンに関する偶発的対価の支払 |
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繰延 IPO 費用の支払い |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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資金調達活動のためのキャッシュフロー純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金純減少 |
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キャッシュフロー情報の追加開示： |
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所得税の現金を納める |
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非現金投資 · ファイナンス活動に関する補足開示 |
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償還可能優先株式の増設 |
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経費発生に含まれる設備購入 |
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経費に含まれる繰延 IPO コスト |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
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ターンストーンバイオロジクス株式会社
濃縮コンソールに関する注記連結財務諸表
1.ビジネスの性質とレポートの根拠
組織する
Turnstone Biologics Corp.(“会社”あるいは“Turnstone”)は臨床段階の生物技術会社であり、固形腫瘍患者の治療と治癒の新薬の開発に集中している。Turnstoneは腫瘍浸潤性リンパ細胞(TILs)を治療する差別化方法を開発しており、これは臨床検証された固形腫瘍を治療する技術である。同社は，最も有効で腫瘍に反応するT細胞(“選定したTIL”)を選択することにより，次世代TIL療法を開発している。同社には3つのTIDAL-01第1段階臨床試験があり、その中には結腸直腸癌、頭頸部癌とブドウ膜黒色腫を治療する多点試験と、H.Lee Moffitt癌センターと研究所社(“Moffitt”)との2つの研究者が後援した試験が含まれており、結腸直腸癌、頭頸部癌とブドウ膜黒色腫に関連している。同社の本社はカリフォルニア州のサンディエゴにあります。
株を逆分割する
2023年7月14日に会社は
初公募株
2023年7月25日に、当社は初公開株式公開(IPO)を完了し、これに基づいて発行及び売却を合算した
初公募の終了について、会社は改訂と再登録の会社証明書を提出し、その中で会社の法定株式を
流動性と資本資源
経営を続ける企業
添付の総合財務諸表の作成仮説会社は、このような不確実性がもたらす可能性のある資産または金額の回収可能性および分類、ならびに負債分類の将来的な影響を反映するために、通常の業務プロセスにおいて資産現金化および負債補償を考慮するための継続的な経営企業として継続すると仮定する。経営陣は持続経営企業としての会社の持続経営能力を二段階分析する必要がある。経営陣は、会社の持続経営企業としての継続経営能力に重大な疑いを与える条件や事件が存在するかどうかをまず評価しなければならない(ステップ1)。経営陣が実質的な疑いを出したと結論すれば、経営陣はその計画がこの疑いを解消したかどうかも考慮する必要がある(ステップ2)。
しかし、2024年6月30日までの6ヶ月間に、会社は純損失と運営キャッシュフローが負となる状況が発生し、経営陣のキャッシュフロー予測によると、会社が将来予想する運営赤字と負キャッシュフローに基づいて、監査されていない総合財務諸表を米国証券取引委員会に提出した日から12カ月以内に、会社が経営を続けている企業としての能力に大きな疑問がある。
その会社が経営を続ける能力があるかどうかは、追加資金を調達する能力にかかっている。経営陣は、潜在的な協力、ライセンス、その他の同様の手配を含む、株式発行、債務融資、または他の資本源を通じてより多くの資本を調達するつもりだ。しかし、その会社はタイムリーにまたは優遇条件で追加融資を受けることができないかもしれない(あれば)。また、会社が追加資金を調達するために株式証券を発行した場合、その既存株主
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希釈される可能性があり、新しい株式証券は自社の既存株主よりも優先的な権利、優先権、特権を持つ可能性がある。もし会社が協力、許可、または他の同様の手配を通じてより多くの資金を調達する場合、その現在および潜在的な将来の候補製品および計画に対する貴重な権利を放棄する必要があり、条項は会社に不利であるかもしれない。不利なマクロ経済と地政学的事態の発展、最近と未来に発生する可能性のある銀行倒産、実際または予想される金利変化、経済インフレ、および中央銀行当局がこのインフレを制御するための対応措置により、世界の信用と金融市場は流動性と信用供給の減少、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、経済安定面の不確定性を含む動揺と混乱を経験している。株や信用市場が将来悪化すれば、任意の追加債務や株式融資をより困難にし、コストがより高く、希釈度が高くなる可能性がある。もし同社が必要な時や魅力的な条件で資金を調達できない場合、それはその研究開発計画やその他の業務を延期、減少、またはキャンセルさせることを余儀なくされる。当社が追加資本を調達しても、現在の計画通りに発展を続けるのに十分ではない可能性があり、当社の業務、経営業績、財務状況、当社が予想される業務目標を達成する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。これらの事件のいずれかが発生すれば、企業が開発や商業化目標を達成する能力は悪影響を受ける。
流動資金源
設立以来，同社はほとんどの努力と財政資源を投入して会社員を組織·配備し，業務計画を策定し，資金を調達し，候補製品の発見と関連知的財産権の保護を行い，その選定したTIL計画や候補製品の研究·開発活動を行ってきた。会社は販売を許可された製品は何もなく、製品販売から何の収入も生じておらず、会社が運営を開始して以来、純損失#ドルを含む全体的な純損失が発生した
二零二四年四月二十六日に、当社とカリフォルニア銀行(“中銀”)は元金総額について最高$に達した
同社は、株式及び/又は債務融資、並びに可能な資産売却、許可取引及び他社との協力又は戦略的パートナーシップを介して、将来の事業及び将来の資本融資需要に資金を提供することを意図している。株式や転換可能な債券の売却は株主に追加的な希釈をもたらす可能性がある。債務の発生は債務超過義務を招き、会社の運営を制限する経営や財務契約につながる可能性がある。その会社は、もしあれば、受け入れ可能な条件で十分な資金を提供する保証はない。会社が十分な追加資金を得ることができない場合、支出の削減、仕入先との支払い期限の延長、可能な限り資産の清算、および/または計画の項目の一時停止または削減を余儀なくされる可能性がある。このような行動のいずれも会社の業務に実質的な損害を与える可能性がある。
リスクと不確実性
同社は生物技術業界の早期会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、競争相手の新技術革新の開発、肝心な者への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守及び追加資本を獲得して運営に資金を提供する能力を含むが、これらに限定されない。現在開発されている候補製品は、商業化する前に、非臨床試験と臨床試験と監督管理承認を含む多くの追加の研究と開発努力が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員とインフラ、そして広範なコンプライアンスと報告能力を必要とする。会社の製品開発努力が成功しても、会社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
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2.主な会計政策の概要
監査されていない簡明合併財務情報の列報基礎
当社が添付している審査簡明総合財務諸表は、アメリカ公認会計原則(“公認会計原則”)及びアメリカ証券取引委員会の規則及び規定に基づいて作成されています。したがって、それらは、会計基準によって要求される完全な財務諸表に必要なすべての情報および脚注を含まない。しかし、これらの中期財務諸表は、すべての調整(通常の経常的調整のみを含む)を反映しており、経営陣は、これらの調整が公正列報会社の財務状況や経営結果に必要であると考えている。中期業績は必ずしも2024年12月31日までの年度または他の時期の予想業績を代表するとは限らない。2023年12月31日現在の簡明総合貸借対照表監査された総合財務諸表です。これらの監査されていない簡明な総合財務諸表は、会社が2024年3月22日に米国証券取引委員会に提出した10-k表年次報告書に含まれる監査された総合財務諸表と共に読まなければならない。会社が監査を受けていない簡明総合財務諸表と付記中の報告のある前期金額はすでに再分類され、今期の報告に符合する。本付記で言及されている任意の適用指針は、財務会計基準委員会(“FASB”)の“会計基準編纂”(“ASC”)と“会計基準更新”(“ASU”)に掲載されている米国で一般的に受け入れられている権威ある会計原則を指す。
合併原則
添付されている監査されていない簡明総合財務諸表は、当社及びその完全子会社の勘定を含む。すべての会社間の残高と取引はすでに合併中に販売されている。
重大会計政策
これらの未監査の簡明総合財務諸表を作成するために使用される重要な会計政策は、当社が2024年3月22日に米国証券取引委員会に提出した10-k表年次報告書の監査総合財務諸表付記2に記載されている会計政策と一致する。
予算の使用
公認会計原則に基づいてこのような審査されていない簡明総合財務諸表を作成する時、管理層は審査されていない簡明総合財務諸表及び付記した金額に影響する推定と仮定をしなければならない。管理層は、計算されるべき費用、または負債、長期資産減価、収入確認、株式ベースの報酬、普通株式、制限普通株、および所得税に関する推定数を評価し続けている。当社は当社が当時の状況で合理的と考えている様々な仮定に基づいて見積もりを出しています。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
現金と投資を制限する
制限現金には、会社サンディエゴ施設の賃貸担保としての預金口座が含まれている。制限された現金は約$
同社はその余分な現金を投資級短期固定収益証券に投資し、決算日に購入した証券を確認する。すべての投資は審査されていない簡明総合貸借対照表の中で“販売可能”に分類され、類似証券の見積市場価格或いは定価モデルに基づいて推定公正価値に基づいて勘定される。経営者は、購入時にその投資の適切な分類を決定し、各貸借対照表の日付にそのような指定を再評価する。
当社は、各報告日に、ASC主題326、金融商品信用損失(“ASC 326”)内の販売可能証券減価モードに従って、公正価値が帳簿価値よりも低い任意の低下の一部がクレジット損失によるものであるかどうかを決定するために、販売可能な証券を評価する。当社は監査されていない簡明総合経営報告書に信用損失を計上し、全面損失は信用損失費用に計上し、証券の公正価値と償却コストとの差額に限られている。現在まで、同社の売却可能な証券は何の信用損失も記録されていない。非信用関連要素の公正価値が帳簿価値より低いことに起因して、累積他の総合損失を計上することは、株主権益の単独構成部分である。
8
実現した損益は他の収入(費用)，純額に列報する。短期投資の利子を他の収入(費用)に計上し、純額とする。同社の投資は流動資産に分類されており、経営陣が必要に応じてこれらの証券を売却した収益を利用してその運営に資金を提供しようとしていることを反映している。
信用リスクが集中する
会社を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品は主に現金と現金等価物、投資と制限された現金を含む。同社の投資政策は現金投資を高信用品質、投資レベル投資と制限している。同社の投資政策は、投資タイプ、集中度、信用品質と期限に関するガイドラインと制限を提供し、十分な流動性を維持し、運営と運営資本の要求及び戦略措置を満たし、資本を保留し、投資リターンを発生させながら資本損失リスクを最小限に抑えることを目的としている。発行者または現金と現金等価物を持つ機関が違約した場合、当社は信用リスクに直面し、金額は貸借対照表に記録された金額となる。
当社には外為契約、オプション契約、その他の外国為替ヘッジ手配などの表外リスクはありません。
公正価値計量
当社は審査簡明総合財務諸表に対して公正価値で確認或いは開示していないすべての金融資産及び負債及び非金融資産及び負債に対して公正価値会計を採用している。公正価値は、計量日に市場参加者間の秩序ある取引において資産または負債の元本または最も有利な市場の負債を移動させるために、受信される交換価格または支払いされる退出価格として定義される。公正価値レベルは、公正価値を推定する際に観察可能な投入を最大限に利用することを1つのエンティティに要求する。公正価値レベルは、計量された資産または負債の公正価値の投入を推定するための市場観察可能性に基づく3つのクラスの分類を含む
レベル1-同じ資産や負債の活発な市場見積もり。
レベル2-同じ資産および負債のアクティブな市場オファー以外の観察可能な投入、非アクティブ市場における同じまたは同様の資産または負債のオファー、または資産または負債の全期間にわたって観察可能な観察可能な市場データによって確認され得る他の投入。
レベル3-通常観察できない投入は、一般に、資産または負債のために価格を設定する際に市場参加者が使用する仮説の推定を反映している。
公正価値会計は、簡明な総合財務諸表が審査されていない中で公正な価値で確認されたすべての金融資産および負債、および非金融資産および負債に適用され、これらの資産および負債は、経常的基礎(少なくとも毎年)で確認される。ある程度、推定値は市場で観察または観察できないモデルや投入に基づいており、公正価値の決定にはより多くの判断が必要である。そのため、当社が価値を公平に判断する際に下した判断は、第3級に分類されたツールに対する判断度が最も高く、公正価値レベル内の金融商品レベルは、公正価値計量に大きな意味を持つ任意の投入の中で最低レベルに基づいている。
株に基づく報酬
当社は、付与された日の公正価値を推定することにより、株式オプションと制限株式単位(“RSU”)に関する株式報酬支出を会計処理する。従業員に付与されたRSUの公正価値は、会社普通株の授与日の終値である。同社はブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いて、従業員と非従業員に付与された株式オプションの公正価値を推定している。同社は、個人贈与の帰属条項に基づいて、必要なサービス期間内に株式に基づく補償費用を確認する。一般的に、会社が発行する株式報酬はサービス類の帰属条件のみであり、直線法を用いてこれらの報酬の費用を記録する。没収が発生した場合、会社はそれを計算します。
♪the the theブラック·スコアーズオプション定価モデルは、(A)予想株価変動、(B)期待報酬期間、(C)無リスク金利、および(D)期待配当収益率を含む、いくつかの主観的仮定に基づく入力を必要とする。会社の普通株は2023年7月21日までに公開市場がなく、会社の特定の歴史と隠れた変動率データも不足しているため、会社は代表的な上場会社の平均歴史変動率から予想変動率を計算し、これらの会社は製品開発段階と生命科学業界の重点を含む会社と似た特徴を持っている。履歴変動率は，期待期限に応じた一定期間に基づいて計算される.当社は米国証券取引委員会第107号従業員会計公告規定の簡略化方法を採用している
9
株式を基礎とする支払いは、従業員に付与されたオプションの期待期間を計算し、期待期間を推定するための合理的な基礎を提供するために十分な履歴行使データがないので計算される。この予想条項は、会社がその従業員グループにおいて実質的に異なる行使または帰属後に行動を終了することがないと予想されるので、株式オプション付与グループ全体として適用される。無リスク金利は、期限と株式オプション予想期限が一致する国庫ツールをベースとしている。予想配当収益率はゼロと仮定しているが、同社は配当金を支払ったことがないため、現在はその普通株に何の配当も支払う計画もない。
普通株式公正価値の決定
当社が2023年7月に初めて公募した後、普通株の公正価値は、ナスダック世界市場における当社普通株の終値に基づいて決定された。初めて公募する前に、会社の普通株の公正価値を確定する際に、多くの内在的な判断と見積もりがある。これらの推定および仮定は、外部市場条件、会社が転換可能な優先株株を販売する価格、一般株よりも当時優先されていた証券の優れた権利および優遇、および会社の最初の公募株または販売のような流動性イベントが発生する可能性を含む多くの客観的および主観的要因を含む。普通株式公開市場価値を推定する方法は、米国公認会計士協会会計と推定ガイドラインが、発行された個人保有会社株式証券の推定値(“実践援助”)で概説された方法と一致する。
初公募前に当社の普通株を推定する場合、業務の持分価値はトレーサビリティ法を用いて決定され、この方法は対象会社取引法の一形式であり、その中でプライベート持株会社の株式価値は最近の同社自身の証券の取引から来ている。そして，混合方法割当て方法を用いてこの値を割り当てる.2018年9月30日以降であるが初公募前に配布された贈与については，当社では混合方法であるOPMと確率重み付け期待収益率法(“PWERM”)の混合方法を用いた。ハイブリッド手法はPWERMとOPMの結合である.OPMは一連のコールオプションを使用し、清算選好、参加権、配当政策と転換権の違いによって、会社の総価値を異なる株式カテゴリに分配する。引受権はBlack-Scholesオプション定価モデルを用いて推定する.PWERMは、OPMでは使用されていない他の情報を使用しており、企業の初公募や売却、プライベート企業の可能性を維持するなど、様々な市場方法計算を含む様々な将来の流動性シナリオの可能性に依存する。ハイブリッド手法では，様々な脱退プランを分析した.そして、会社の普通株の適正性に乏しい価格を割引し、普通株の価値指標を得る。
値段が合うかもしれない
Myst統合プロトコルに関連する支払済み対価(参照)付記7--資産購入より多くの情報を理解することは、会社が未来にいくつかのマイルストーンを達成するかに応じて、潜在的な将来の支払いを含む可能性がある。または有価負債は、審査されていない簡明総合貸借対照表日の推定公正価値計量に基づいて、マイルストーン支払いの貨幣価値(マイルストーンを実現する可能性に応じて割引される)と現在値係数(予期される達成マイルストーンに基づく時間)を基礎とする確率に基づく収益法を採用する。決済後12ヶ月以内に決済されることが予想されるまたは対価負債が流動負債に列報され、非流動部分は他の負債項目の下に記録され、非流動部分は審査されていない簡明総合貸借対照表に記録される。または価格の公正価値変動は、監査されていない簡明総合経営報告書と全面赤字に研究と開発費用として入金される。
最近採用された会計公告
FASBは2020年8月にASU第2020-06号を発表しました債務--転換やその他のオプションを持つ債務(トピック470-20)および実体自己資本における派生ツールとヘッジ契約(小見出し815-40)(“ASU 2020-06”)では、転換可能な債務ツールおよび転換可能な優先株の会計モードの数が減少し、実体自己株式契約の派生商品範囲例外が修正された当社に有効なのは
最近発表された会計公告
2023年11月、FASBはASU 2023-07号を発表した細分化市場報告(話題280)-報告可能な部分に開示された改善(“ASU 2023-07”)。ASU 2023-07は、エンティティが首席運営決定者に定期的に提供する損益に影響を与える重大な部門費用を開示することを要求する。採用期間が確定·開示された重大分部費用種別に応じて、更新を以前に列報した期間に遡る必要がある。中の修正案
10
2023年12月15日以降の財政年度と2024年12月15日以降の財政年度内の移行期にはASU 2023−07の採用が求められている。早期養子縁組を許可する。当社は現在、この基準が監査されていない簡明な総合財務諸表および関連開示に及ぼす潜在的な影響を評価している。
FASBは2023年12月にASU 2023-09を発表しました所得税(話題740)-所得税開示を改善する(“ASU 2023-09”)。ASU 2023-09は、エンティティが有効税率台帳に具体的なカテゴリを開示し、量子化しきい値に適合する項目の入金に追加情報を提供することを要求する。さらに、ASU 2023-09は、特定の州と連邦所得税の支出および支払いされた税金の開示を要求する。ASU 2023-09における改正案は、2024年12月15日以降の財政年度に採択することを要求している。まだ発表されていない年次財務諸表については、早期採用を許可する。遡及適用は許可されているが、修正案は予想に基づいて適用されなければならない。会社は現在、この基準が監査されていない簡明な合併に及ぼす可能性のある潜在的な影響を評価している財務諸表および関連開示。
3.金融資産と負債の公正価値
2024年6月30日と2023年12月31日まで、同社の高流動性通貨市場基金は現金等価物、制限的現金、米国国債を含み、一級投入を用いて評価を行っている。同社はその連邦機関証券を2級に分類している。本報告で述べた期間、1級証券と2級証券の間に資金移転はない。米国債は米国政府が発行した債券であり、米国政府が完全に保証する。米国債取引の頻度とこのような資産が活発な市場で観察される見積もりを考慮して、一級資産として確認されている。連邦機関証券は政府が支持する企業が発行した債券と手形であり、不動産美、不動産美、連邦住宅ローン銀行を含む。連邦機関証券は通常、米国政府機関証券のように頻繁に取引されておらず、このような投資定価の取引所は存在しないため、二次資産として公認されている。
その会社は$を持っている
以下の表は、公正価値で定期的に計量される金融資産 · 負債の概要です。 (単位：千):
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2024年6月30日 |
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レベル一 |
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レベル 2 |
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公正価値 |
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金融資産： |
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アメリカ政府証券(2) |
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値段が合うかもしれない(3) |
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以下の重要な観測できないインプットは、 Myst Therapeutics ， Inc. の単独普通株主に支払われる偶発的対価の評価に使用されました。（ 「 MYST 」 ） MYST 合併契約に基づく ：
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現在の公正価値 |
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対価格負債があります |
2024年6月30日 |
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技術を評価する |
観察できない入力 |
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「最初の登録研究のためのマイルストーン支払い （ 詳細は注釈 7— 資産取得を参照 ） |
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対価格負債があります |
2023年12月31日 |
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技術を評価する |
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「最初の登録研究のためのマイルストーン支払い （ 詳細は注釈 7— 資産取得を参照 ） |
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以下の表は、レベル 3 入力を用いて公正価値で測定された会社の偶発的対価のための活動を反映しています （千の計で):
2023 年 12 月 31 日までの偶発的検討 |
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偶発的対価の公正価値の変更 |
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2024 年 6 月 30 日の偶発的な検討 |
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以下の表は、当社の現金、現金等価物および販売可能有価証券を主要投資カテゴリー別に示しています。 (単位：千):
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2024年6月30日 |
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12
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2023年12月31日 |
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償却する |
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2024年6月30日までに
当社は各報告期間中に短期投資の減価を検討します。信用損失は公正価値と余剰コスト法の間の差額によって確認し、そして審査されていない簡明総合貸借対照表に信用損失準備を計上し、そして収益に対して相応の調整を行った。信用損失とは無関係な未実現損失は累積他の総合損失で確認する.2024年6月30日現在、会社ポートフォリオにおける投資未実現損失は大きくないそしてCompanyは、これらの証券の時価低下は主に経済と市場状況によるものであり、信用に関連する要素ではないとしている。2023年12月31日現在、会社のポートフォリオには未実現の損失はない。当社はASC 326項目における取引相手のリスク状況を考慮し、このようなエンティティに関連するいかなる信用リスクもゼロか、ゼロに近いかを指摘した。いくつありますか
4.財産と設備、純額
財産設備、純は以下のとおりで構成されます （千の計で):
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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実験室装置 |
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減価償却累計と償却を差し引く |
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財産と設備の合計 |
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2024 年 6 月 30 日、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の資産設備減価償却費はい$です
5.課税費用およびその他の流動負債
経常経費その他の経常負債は、以下のとおりです。 (単位：千)：
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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研究開発費 |
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専門と相談料 |
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その他流動負債 |
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費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない |
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13
6.プロトコル
武田薬品株式会社
協力協定
2019年11月、当社は武田薬業有限公司(“武田”)の完全子会社であるミレニアム株式会社(武田腫瘍学とも呼ばれる)と発見、協力及び許可協定(“武田合意”)を締結した。武田協定によれば、会社は、武田と協力してTBio−6517(ライバル−01とも呼ばれる)を共同開発·共同商業化することに同意し(“開発計画”)し、独自開発のためのワクシニアウイルスプラットフォームに基づいてより多くの新たな候補製品(“発見計画”)を識別するための発見計画を実施することに同意した。
武田協定によれば、会社は、すべての分野で製造、使用、販売、販売、開発、製造、商業化、または他の方法でTBio−6517(“許可化合物”)およびTBio−6517を含む製品(“武田許可製品”)を開発するために、会社の特定の独自技術および特許権(“Turnstone Technology”)に基づいて、武田およびその連属会社に世界的、撤回不可能、譲渡不可能、共同独占、再許可可能な許可を付与する。武田は、武田のいくつかのノウハウ及び特許権に基づいて、武田合意下の共同開発、商業化及び医療計画に基づいて、すべての分野で製造、使用、販売、要約販売、開発、製造及び商業化又は他の方法で許可化合物及び武田許可製品を開発するために、撤回不可、譲渡不可、非独占的、再許可可能な許可(“武田技術”)を当社及び当社の連属会社に付与する。武田協定によると、当社は、共同研究と発見計画に基づいてすべての分野で共同発見と研究活動を行うために、Turnstone Technologyの項の下の世界的に譲渡不可能、非独占的、再許可可能な許可証を武田およびその関連会社に付与する。武田協定によると、武田は共同研究·発見計画に基づいてすべての分野で発見·研究活動を行うために、当社に武田科学技術許可証を付与する。当社はまた、Turnstone Technologyの項の世界的、撤回不可能、譲渡不可能、独占的、再許可可能な許可を得て、製造、使用、販売、提供、販売、開発、製造、商業化、または他の方法で利用するために、(I)双方が共同発見計画に従って生成および評価する選定された発見ウイルス候補(“選定された発見候補”)、および(Ii)選定された発見候補を含む任意の対応する許可製品(“許可発見製品”)を得るために武田およびその関連会社に独占的に選択権を付与する。武田は，指定されたオプション行使期間内に，2つの候補ウイルスに対してそのオプションを行使することができる.会社は武田およびその連属会社に、武田プロトコルに従って開発された製造改善に関連するいくつかの技術および特許であり、腫瘍溶解ウイルスにも基づいても含まれていないまたは組み込まれていない製品の製造にのみ関連する、非独占的、永久的、取り消すことができない、世界的に許容可能な、および全額支払いの許可証を付与する。武田は武田プロトコルに基づいて開発された製造改善技術と特許に基づいて、当社及びその連属会社に非独占、永久、取消不可、全世界的に、再許可及び全額納付可能な許可証を付与し、任意及び全ての製品の製造にのみ使用する。武田がその選択権を行使していない候補発見ウイルスについては、武田は、そのいくつかの技術的ノウハウや特許に基づいて、会社に非独占的、永久的、世界的に再許可および印税の許可(“候補許可拒否”)を付与しており、これらの技術および特許は、拒否された候補ウイルスの発見を利用するために必要または合理的に有用である。
“武田協定”の条項によると、共同開発計画に基づいて、開発許可化合物と武田許可製品の責任が規定されている。同社は2 a期臨床試験完了まで共同開発計画下のすべての活動を担当し，武田は2 a期臨床試験完了後に共同開発計画におけるすべての活動を担当する。ライセンス化合物と武田ライセンス製品の製造，医療事務と商業化に関する責任は，製造作業計画，連携医療事務計画，共同商業化計画によってそれぞれ区分されている。当社は、武田ライセンス化合物や武田ライセンス製品のいくつかの開発または商業化活動のコストや支出を削減または選択する権利がある。“武田合意”の条項に基づき，共同発見と研究計画により，選定された発見者に対する発見と研究の責任を定めた。
武田協定によると、武田は会社に払戻不可能な金#ドルを支払った
武田協定によれば、当社は特許化合物や武田特許製品の開発活動に関する資金義務シェア(“開発選択脱退権”)、または特許化合物や武田特許製品の開発活動に関するすべてのさらなる資金義務(“開発選択脱退権”)を選択脱退する権利を有する。当社が発展選択権を行使するまででない限り，双方は共同開発活動，共同医療事務活動および共同商業化活動に関する任意の運営利益や損失を平均的に分担する。会社がその発展選択権を行使すれば，権利行使の発効日から武田が負担する(かつ権利がある)
14
利益.利益共同開発活動，共同医療事務活動，共同商業化活動の損失。武田は会社(I)に最高$を支払う義務がある
便宜上、武田は、以下の条項を終了する権利がある：(I)候補発見ウイルスに関連するオプション実行期間が満了する前に、武田は、候補発見ウイルスおよび発見計画に関連する武田プロトコルの終了を90日前に通知することができ、(Ii)任意の商業販売の前に、武田は、武田プロトコルをすべて終了するか、または化合物または領域毎に武田プロトコルを終了し、6ヶ月前に通知することができ、(Iii)商業販売後、武田は、武田プロトコルをすべて終了するか、または化合物または地域ごとに武田プロトコルを終了することができる。12ヶ月前にお知らせします。
発展計画を中止する
2022年6月13日、武田は6ヶ月の書面通知を提供し、その便宜権利の終了の規定に基づいて開発計画を終了し、この終了は2022年12月13日から発効した。6ヶ月の通知期間内に、会社は、その計画を終了するために必要な開発計画サービスを継続して提供する義務がある。2022年12月13日の有効終了日から、武田のTBio-6517の共同独占許可は終了し、会社はTBio-6517の開発を継続する義務はなくなった。
発見計画の終了
武田は2023年1月6日に6ヶ月の書面通知を出し、武田協定の残りを終了し、2023年7月6日(“有効終了日”)から発効する。有効終了日には、武田協定に基づいて付与されたすべての株式購入及び許可終了(拒否された候補許可を除く)が、武田が有効終了日に武田が制御する特許権及びノウハウに基づいて当社に非独占許可を付与し、開発許可化合物及び武田許可製品が有効終了日の既存形態で世界的に使用される場合には、武田が当社と協定した特許権使用料を支払わなければならない。当社は2023年3月31日現在、武田協定下のすべての作業を停止しており、2023年7月6日までの有効終了日であり、武田合意下の義務に関する余剰推定サービスはない。
会計分析
会社は、ASCテーマ606に基づいて、顧客との契約収入(“ASC 606”)を武田協定項目における承諾商品およびサービスを評価し、武田協定の成立当初には、(I)開発計画項目の下で競争相手−01の臨床試験を完了するために提供される研究、開発·製造サービス、およびライバル−01を利用した共同独占ライセンス(“開発計画履行義務”)と、(Ii)選定された4つの更なる開発すべきDiscovery候補(“発見計画履行義務”)を決定し、最適化するための開発計画項目の下での開発義務を含むことを決定した。開発計画下での個人的な承諾は，研究，開発，臨床試験製造，および競争相手−01の共同独占許可は単独ではなく，2 a段階臨床試験で進められた競争相手−01の組合せ産出への投入を表しているからである。したがって、開発計画の下でのすべての約束は単一の履行義務だ。同様に，Discovery計画下の研究·開発サービスは1つの単一の研究計画を代表し，4つの選定されたDiscovery候補を生成することを目指しているため，単一の業績義務を代表している。開発計画の約束は、各計画での収益が個別に決定できるため、発見計画での約束とは異なる。各計画は個別の作業計画を持っており、開発計画の下で提供される約束は、発見計画の下で提供される約束とは関連がない。
15
同社は，武田の発見計画下での許可選択権は物質的権利を代表しないため，義務を履行しているわけではなく，同社には追加の$を得る権利があると結論している
契約開始時の取引価格総額は $
同社に支払われるその他の対価格には、開発と販売マイルストーン、利益と損失シェア、特許権使用料、オプション行使支払いが含まれる。これらの追加的な支払いは、開発計画下の2 a期の臨床試験を完了するか、または発見計画下のライセンスオプションを行使した後にのみ達成されるため、取引価格には含まれない。また武田の持分買収はドルに達することを約束した
当社はそれぞれの相対独立販売価格に応じて取引価格を単独の履行義務に割り当てています。当社は，競争相手−01の開発によるコストに，2 a期臨床試験の完了による研究，開発，製造サービスの見積もりコストに加え，合理的な利益率を含めて，開発計画履行義務の独立販売価格を決定している。同社は，4つの選定されたDiscovery候補の推定コストを発見·検討し，合理的な利益率を含めてDiscovery計画履行義務の独立販売価格を決定した。履行義務の独立販売価格を決定するための重要な情報には，所要時間長，サービスで発生すると予想される内部時間数，および履行義務が発生すると予想される第三者費用の金額がある.
当社は，投入に基づく研究開発総コスト計測手法を用いて，これらの履行義務に関する金額を契約期間内に比例して確認し，履行コストと推定総コストの割合を推定し，報告期間終了ごとに完了進捗を再測定した。
2021年12月31日まで、取引価格はドルに更新されました
当社は、2022年6月13日の終了通知は、ASC 606に規定されている手配の改正であり、取引価格は、開発計画履行義務と計画履行義務を発見した独立販売価格に基づいて更新され、再分配されるべきであることを決定した
契約義務を履行する |
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価格予想- |
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発見計画 |
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また，会社は改正日までの履行義務ごとの進捗測定基準を更新し，累積調整を記録し，連携収入を増加させた$
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性能債務は，履行義務ごとに履行すべき残りのサービスは改正前のサービスと変わらないためである.
武田プロトコルに関連するコストは、内部および外部研究開発コストを含み、その中には主に賃金と福祉、実験室用品および臨床前研究が含まれている。これらのコストは、会社が2023年3月31日までの3ヶ月と、これまで数年間監査されていなかった簡明総合経営報告書と全面赤字中の研究開発費に計上されている。
当社は2023年3月31日までの3ヶ月間に余剰繰延収入残高を確認しましたが、当社は武田合意項の責任に関する余剰推定サービスは履行していないと判断したためです。会社は認識しています武田協定に関係しているのは2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間共$
H·リー·モフェットがんセンター
マスター · コラボレーション協定
2021年1月、当社はMoffittと、Moffittが現在完全所有している子会社Mystとの間で2019年11月から2020年3月までの間に改訂された主協力協定(“Moffitt協定”)を締結し、癌免疫療法の研究における協力を継続することを目的とした改正主協力協定(“Moffitt協定”)を締結した。
いずれも他方にその研究材料を用いて双方が合意した研究計画(“研究計画”)を実行する権利を付与している。各方向の他方は、研究計画を実行する際に製造、使用、販売、要約、輸入製品およびサービス、および/または他の方法でそのような発明を実施するために、非排他的、グローバル範囲、再許可可能、永久的、撤回不可能、印税免除の許可を付与し、他方が研究計画を実行する際に発明された、会社およびMoffittによって共同発明された(“共同発明”)(“共同発明”)を付与する。
会社はMoffittに印税免除、再許可不可、譲渡不可、永久、非独占許可を付与し、その使用と実践会社が研究計画を実行する際にその内部非商業研究目的のために単独で発明したいくつかの発明を許可する。
モフェットは、研究計画を実行する際に、モフェットによって独占的に発明されたいくつかの発明(“モフェット発明”)、(A)行為分野以外の内部、非商業的研究目的および/または(B)研究、開発、製造、使用、販売、要約または輸入行為分野の製品および/またはサービス、ならびに(Ii)印税免除、再許可可能、譲渡不可能、永久的な使用を許可するために、会社(I)に印税免除、再許可可能、非排他的許可を付与する。いくつかの発明の非排他的許可を使用して実施することは、研究計画を実行する際に、または指定されたモフェット研究材料を使用することによって発明される。
Moffittは、共同発明におけるMoffitt発明、TCR発明および/またはMoffittの権利の印税、再許可可能な独占的許可を得るために、会社に選択権を付与し、その条項は、商業合理的な条項の下で誠実に協議されるであろう。会社はMoffittが会社に任意の新発明後6ヶ月以内の任意の時間にこの選択権を行使することを通知することができ、会社の行使後、双方はこのような独占許可の条項について6ヶ月間交渉することができる。
“モフェット協定”は、(I)“モフェット協定”の発効日から4年または(Ii)“モフェット協定”の下で有効なすべての研究計画が終了または満了した日に失効し、双方の書面による同意を経ない限り延長される。いずれか一方が是正されていない違約行為や他方が破産した場合、そのために“モフェット合意”を終了することができる。
モフェット連合協定
2022年6月、当社はMoffittと生命科学連盟協定(“アライアンス協定”)を締結し、当社とMoffittとの既存の合意(“基礎合意”)をさらに拡大し、当社とMoffittとの既存の合意(“基礎合意”)を支援する。連合協定によると、同社は臨床試験の活性化を加速し、患者のスクリーニングとデータ共有を強化し、Moffitt細胞療法研究開発インフラへのアクセスを拡大することを含む、新しいTIL療法を開発するためのMoffittの科学研究、製造と臨床能力を優先的に獲得する
17
モベはセットと生物検査剤の開発に用いられ、会社の候補製品にシプロフロキサシンの製造能力を分配した。
“連合協定”によると、当社は商業的に合理的な努力でTIL製品をさらに開発し、TIL製品を製造し、米国で少なくとも1つのTIL製品の監督管理許可を得、TIL製品の監督管理許可を得たすべての国/地域でTIL製品を商業化する義務がある。連合プロトコルの場合、TIL製品は、私たちまたはMoffittによって開発され、MoffittスポンサーのIND下で臨床開発に入る任意の薬物、生物製薬またはバイオテクノロジーTIL製品を意味する。
連合協定によると、会社はMoffittに少なくとも#ドルの総額を支払うことに同意した
連合協定の実行について、会社はMoffittを発表しました
事前に終了しない限り、連合協定の有効期間は5年であり、双方の書面による同意の下でより多くの期間を延長することができる。以下の場合、どちらも“連合協定”を終了することができる：(I)他方は実質的に“連合協定”に違反するが、違反通知を受けた90日後も是正されない(または支払い義務に違反した場合、10日以内)；(Ii)他方の資金は債務を償還しない；および(Iii)大流行事件は、政府の封鎖または合法的な一方の運営停止を命じたり、既存の労働力の重大な中断を引き起こし、一方が6ヶ月以上の間その契約義務を履行することを阻止する。2025年6月1日以降のいつでも、どちらも60日前に他方に書面で通知した場合には、理由なく連盟合意を終了することができます(便宜上終了)。便利のために終了した場合、終了側は、そのときの残りの連合資金金額に相当する2桁の低パーセントの終了料を他方に支払わなければならない。1つまたは複数の基本プロトコルの終了または満了は、残りの進行中の基礎プロトコルに適用され続ける連合プロトコルの期限に影響を与えない。
7.資産買収
二零二年十二月に、当社は当社の直接全額付属会社Flatiron Merger Sub I，Inc.(“合併付属会社”)、Flatiron Merger Sub II，LLC(“Merge LLC”)及びMystの唯一の普通株主Timothy Langer(“Langer”)と合併及び再編協定及び計画(“Myst合併合意”)を締結した。Myst統合プロトコルにより，業務統合(“統合”)は2ステップで完了する.第1のステップは，SubとMystを統合し，Mystに組み込むことである.第2ステップは，Mystと統合有限責任会社をMerge LLCに統合することである.合併は2020年12月14日に完了し、合併発効日は2021年1月20日。合併によりSubとMystの独立した存在がなくなり，Merge LLCは当社の完全子会社となった。
Myst合併協定によると、当社は2020年12月15日にMystの前持分所有者(“Myst所有者”)に一度に前払い金#ドルを支払う
18
終了 2024年。この制限された持分付与は、ASC主題718下の補償スケジュールとみなされる報酬--株式報酬(“ASC 718”)は、プロトコルの必要に応じてサービスを継続するので。
また、Myst合併プロトコルによれば、Myst所有者は、会社が3つの所定のマイルストーンを実現した場合に応じて、所定の金額を対価格として受け取る権利がある。最初のマイルストーンは2023年7月25日の初公募株の終了であり、第2のマイルストーンは、FDAが代表会社または会社の利益のために提出されたINDを初めて受け入れたIND、または会社またはその再許可者が会社またはその再許可者が開発している製品のために提出されたINDであり、当該製品または製品の再許可者がその申請を受けたときに存在する未解決または発表されたMyst特許権利要件は、製品または製造または使用方法であると主張し、第3のマイルストーンは、以下のより早いイベント発生である：(I)開発中の製品の第1の登録研究を開始し、当社を代表して、または当社の利益のために、製品またはその製造またはその製品を使用する方法であると主張するMyst特許請求項の発表または(Ii)Myst特許請求項の発行であって、製品または製造または使用方法が、当社またはその分が許可されている者によって開発されており、当社またはその分を表す許可者によって開発されており、製品または方法が既に開始された登録研究の対象であるか、または既に開始された登録研究の対象である。マイルストーンは他のマイルストーンに依存せず、特定の順序でマイルストーンを達成する必要はない。
2023年7月25日に最初のマイルストーンに達してから45日間、会社はMyst保有者に合計$に相当する支払いを義務化した
2番目のマイルストーンに達した45日以内に、会社はMyst所有者に合計#ドル相当の金額を支払う義務があります
3つ目のマイルストーンに達した45日間で、会社はMyst所有者に合計#ドル相当の金額を支払う義務があります
当社はMyst合併プロトコルによりMyst合併入金を資産買収としており，受け取った価値のほとんどが買収されたMystが行っている研究や開発に集中しているため，他に将来的な用途はない。その会社は1ドルを確認した
19
8.定期ローン
二零二四年四月二十六日(“締め切り”)に、当社は借入者、当社全資付属会社Myst Treateutics、LLC(“Myst LLC”及び当社は当社と共同で“貸手”と呼ぶ)及び中国銀行(貸手として)が長期合意を締結した。法援署は元金総額が最高#元に達する循環信用手配を提供した
法律援助協定には、通常の陳述および保証、および慣用的な肯定および否定契約が記載されており、これには、他のものに加えて、債務、留置権、投資、合併、処置、前払い他の債務および配当、および他の分配の制限が含まれる。会社はまた、2024年8月に満たされ、(Ii)少なくとも$を受信したTIDAL-01(会社取締役会によって決定された)の積極的な中期第1段階データを受信することを要求するいくつかの条約を遵守しなければならない
LSAはまた、満期になって元金を支払うことができなかったこと、利息またはいくつかの他の金額、陳述と保証の重大な不正確、契約違反、特定の交差違約とその他の重大な債務の交差加速、ある破産と資金不担保事件、特定の解除されていない判決、保証または保証権益を付与する重大な無効、重大な悪影響と制御権変更を含み、場合によっては、いくつかのハードルと猶予期間の制限を受ける。1つまたは複数の違約事件が発生し、任意の適用可能な救済期間を超え続ける場合、融資者は、さらなる融資の約束を終了し、LSA下の会社のすべての債務が直ちに満期および支払いを宣言することができる。また、違約事件が発生すると、当社は支払う義務があります
2024年6月30日まで,
その会社は$を生み出した
9.転換可能な優先株および株主権益を償還可能
転換可能優先株を償還する
2015年10月から2016年10月まで、当社は共発行しております
2016年10月、当社は共発行しました
その会社は共同発行した
20
その会社は共同発行した
会社の初公募に関連して、会社のすべての転換可能な優先株を償還可能な流通株は自動的に
普通株
初公募の終了について、当社は改正と再発行の会社登録証明書を提出し、その中で当社の法定普通株式を
将来の発行のために保留される普通株式には以下が含まれる
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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普通株式オプション発行済 |
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帰属しないRSU |
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ESPPによって発行可能な株 |
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この計画に基づいて発行可能な株式 |
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10.株式ベースの報酬
2018年株式インセンティブ計画
2018年12月、会社は“2018年株式インセンティブ計画”(“2018年計画”)を採択し、会社が社員、取締役会メンバー、コンサルタントに普通株または制限株を購入する奨励的株式オプションまたは不適格株式オプションを付与することができることを規定した。当社は二零一六年十月一日に改訂及び再記載されたTurnstone Biologics Inc.株式インセンティブ計画(“二零一六年計画”)の二零一八年十二月会社再編に関するすべての未行使オプションを担当しています。しかし、会計計算の代替案を修正する必要がある条項は変化していない。
2018年計画により付与されたすべてのオプションには、使用価格、会社取締役会によって決定された帰属期限があります
まだ認可されていない補助金のほとんどは
2023年株式インセンティブ計画
2023年7月、会社取締役会と株主は“2023年株式インセンティブ計画”(“2023年計画”と、2018年と2016年計画“計画”)を採択し、初公募日から発効した。2023計画によると、会社は従業員、取締役、コンサルタントに株式オプション、株式付加価値権、制限株、RSU、業績株式奨励、業績現金奨励、その他の形態の株式奨励を付与することができる。2023年計画により付与された株式オプションの最長期限は
21
この計画下の株式オプション活動の概要は以下のとおりである
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量 |
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重み付けの- |
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重み付けの- |
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骨材 |
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未返済-2022年12月31日 |
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付与したオプション |
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キャンセル / 没収オプション |
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優秀 — 2023 年 6 月 30 日 |
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行使可能-2023年6月30日 |
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着用予定 — 2023 年 6 月 30 日 |
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未返済-2023年12月31日 |
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付与したオプション |
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優秀 — 2024 年 6 月 30 日 |
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実行可能 — 2024 年 6 月 30 日 |
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着用予定 — 2024 年 6 月 30 日 |
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従業員および取締役に付与された各ストックオプションの公正価値は、ブラック · スコーズオプション価格モデルを使用して、以下の範囲を仮定して、付与日に推定されました。
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
リスクフリー金利 |
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予想期限(年単位) |
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配当率 |
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波動率 |
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ストック · オプションの行使価格 |
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2023 年 12 月現在、従業員に RSU を付与しています。RSU の活動を以下のように要約します。
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量 |
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重み付けの- |
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未払い、 2023 年 12 月 31 日現在 |
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付与 |
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キャンセル / 没収 |
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解放 / 解放 |
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2024 年 6 月 30 日現在、未払い残高 |
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当社の営業決算書に含まれるオプション、制限付き株式、 RSU を含むすべての株式報酬に対する株式報酬費用は以下の通りです （千の計で):
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究 · 開発 |
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一般と行政 |
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株に基づく報酬総額 |
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従業員および取締役に付与される報酬に関連する費用は $
2024年6月30日まで， 当社は未認識の株式ベースの報酬費用を $
制限株
2020年12月ランガーは受け取りました
2023年従業員株購入計画
2023年7月、会社は従業員株購入計画を採択し、2023年7月25日に初公募株が発効した。会社の取締役会と株主は2023年6月に従業員持株計画を採択した。ESPPは最初に計画に参加した従業員のために最大購入を提供しました
11.所得税
“会社”ができた
12.レンタル証書
賃貸借契約を経営する
同社はカリフォルニア州サンディエゴにある会社本部のために実験室とオフィススペースを借り、ニューヨーク、ニューヨーク、カナダオンタリオ州でオフィススペースを借りている。経営リース負債はレンタル期間内の将来最低賃貸支払いの現在価値で確認します。レンタル支払いの現在値を計算する際には、当社は、残りのレンタル期間ではなく、元のレンタル期間に応じて借入金金利を増加させることを選択する。会社は確認された資産が存在するかどうかを考慮することで、1つの手配がレンタルであるかどうかを決定し、契約はその使用を制御する権利を伝えた。初期期限が12ヶ月以下の賃貸契約は貸借対照表に計上されない。同社のレンタル条項には、レンタルの延長または終了のオプションが含まれている場合があります。レンタルが非レンタル部分(すなわち、公共エリアメンテナンス)を含む場合、これらの部分は、実際に発生したコストに応じてレンタル料とは別に支払われるので、使用権資産および賃貸負債には含まれないが、発生した期間は費用として反映される。
2018年7月、当社は賃貸契約を締結した
23
THE すべての賃貸金を支払った後、経営権資産の帳簿価値が分析されて減値に確定され、1ドルが発生する
2019年1月、当社は賃貸契約に調印しました
2019年5月、当社は取消不能な経営リースを締結し、レンタル期間は約
2021 年 6 月、当社は約 1 年間のリース契約を締結しました。
同社は $の家賃費用を記録しました。
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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リースコストを経営する |
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短期賃貸コスト |
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可変リースコスト |
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総賃貸コスト |
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賃貸支払いの現在値を計算する際に使用する現在値を以下のように仮定する
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6か月まで |
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2024年6月30日 |
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加重平均賃貸借年数 |
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加重平均割引率 |
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将来の賃貸契約の最低合計金額は2024年6月30日の状況は以下の通り(千の計で):
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最低レンタル |
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2024年残り時間 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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2029 |
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未割引賃貸支払総額 |
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差し引く：推定利息 |
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リース総負債を経営する |
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差し引く：経営リース負債の現在部分 |
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賃貸負債を経営し、流動ではない |
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13.一株当たり純損失
普通株株主に帰属する1株当たり基本と希釈後の純損失の計算方法は，普通株株主に帰属する純損失を当期発行普通株の加重平均数で割ったものであり，普通株等価物は考慮しない。同社の潜在的希薄化株式は、優先株、制限株、非帰属RSU、普通株購入のオプションを含み、普通株等価物とみなされ、その影響が希薄化である場合にのみ、1株当たりの純損失の計算に含まれる。潜在赤字普通株は1株当たり純損失に対して逆償却作用があるため、すべての列報期間の1株当たり純損失計算にはこのような証券は計上されていない
24
会社の純損失で。普通株の基本純損失と希釈した1株当たり純損失の発行済み普通株加重平均総数を計算するための台帳項目はない。
普通株株主の1株当たり償却後の純損失の計算には、以下の希釈可能な流通株は含まれていない
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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制限株 |
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帰属しないRSU |
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普通株購入オプション |
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転換可能優先株を償還する |
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総額 |
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14.法的訴訟
当社はいかなる重大な法律問題やクレームの当事者でもありません
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プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営結果SIS
以下の財務状況および経営成果の議論および分析、および本四半期報告書10-Q表の他の部分に登場する監査されていない簡明な総合財務諸表および関連付記を読むべきであり、2023年12月31日現在および2023年12月31日現在の監査済み財務諸表および付記、および関連経営層の財務状況および経営成果の検討および分析は、2024年3月22日に米国証券取引委員会に提出された10-K年次表報告に含まれている。本四半期報告10-Q表の“リスク要因”の部分に列挙されたそれらの要素を含む多くの要因の影響により、我々の実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。あなたは、実際の結果が私たちの前向きな陳述と大きく異なる重要な要素をもたらす可能性があることを理解するために、本四半期の報告書のForm 10-Qに関する“リスク要因”の部分をよく読むべきである。文意が別に指摘されている以外、本四半期報告中の10-Q表で言及されている“私たち”、“私たち”と“私たち”はTurnstone Biologics Corpを指す。
概要
著者らは臨床段階の生物技術会社であり、固形腫瘍患者の治療と治癒の新薬の開発に集中している。承認された免疫療法は固形腫瘍治療の重大な進歩を代表しているが，多くの患者は反応しないか，最初の反応後に再発を経験している。これらの患者の中で根治的免疫療法を作成する最大の挑戦は，腫瘍を認識·攻撃できるt細胞数が少ないことであると考えられ，腫瘍反応性t細胞と呼ぶ。この問題を解決するために、著者らは腫瘍浸潤性リンパ球(TIL)を治療する差別化方法を開発している。われわれは，最も有効(すなわち抗腫瘍反応を媒介できる)と腫瘍反応性T細胞を選択することにより次世代TIL療法を開発しており，選択的TILと呼ばれている。臨床試験において限られた腫瘍タイプでのみ客観的な反応を示す他の標準“大口TIL”に依存する方法とは異なり、著者らは多くの固形腫瘍の潜在的治療に使用するために精選したTILを開発している。TIDAL-01に対する3つの第一段階臨床試験があり、その中には結腸直腸癌、頭頸部癌およびブドウ膜黒色腫を治療する多点試験と、H.Lee Moffitt癌センターと研究所、Inc.またはMoffittと共同で行った2つの研究者が後援した試験があり、結腸直腸癌、頭頸部癌およびブドウ膜黒色腫に関連している。2024年8月14日，TIDEAD−01多点試験で最初の4つの評価可能なマイクロサテライト安定転移性結腸直腸癌(“MSS mCRC”)患者の初歩的なデータを提供し，2025年上半期に次の臨床更新を提供する予定である。われわれはまた，TIDAL−02，我々の次に選定したTIL計画，およびわれわれのTIDAL−01ウイルス免疫治療組合せ計画を含むわれわれの臨床前パイプライン計画を進めている。
われわれは多発性固形腫瘍を潜在的に治療する次世代TIL療法を開発している。現在われわれが選択している固形腫瘍適応では，臨床開発されていない治療法が多くの患者に有効であることが知られている。著者らの革新的なTIL選択方法は、バッチTILの局限性を克服するために、最も強力な腫瘍反応性T細胞の選択と拡大に集中した。この方法は学術界が展開した仕事を拡張し、固形腫瘍タイプの中で、大量のTILが臨床試験で客観的な反応を示さなかったいくつかの選定TILの臨床反応が改善されたことを証明した。私たちはこの仕事を利用して、私たちが選定したタイルの大規模生産のために標準化された製造プロセスを構築しています。
26
私たちは私たちが選択したTIL法を応用して、広範な固形腫瘍を潜在的に治療している。我々は，次図に示すように，患者の結果を改善するための広範なチューブを開発している。
*研究者が支援する2つの試験をモフェットがんセンターで同時に実施
CRC−結腸直腸癌；HNSCC−頭頸部扁平上皮癌
われわれは多くの固形腫瘍適応の治療に第一選択のTIL候補製品であるTIDAL−01を開発している。TIDAL-01は偏見のない鑑定と機能スクリーニング過程を利用して、患者の腫瘍から最大範囲の腫瘍反応性TILを分離と選択的に拡大する。我々のTIDEAD-01生産プロセスは少なくとも10を提供することを目指しています9細胞と標的細胞の70%以上の機能と強力な腫瘍反応性T細胞。
著者らは、結腸直腸癌、頭頸部癌およびブドウ膜黒色腫の治療の多点試験、および結腸直腸癌、頭頸部癌およびブドウ膜黒色腫に対する2人の研究者がスポンサーするMoffittの試験を含む3つのTIDAL-01第1段階臨床試験を行っている。2024年8月，TIDEAD−01多点試験中末期と晩期MSS mCRCの上位4名の評価可能患者の予備データを報告した。この上位4名の患者には，25%の総有効率(OOR)と50%の疾患コントロール率(DCR)がみられ，これらの患者は深刻かつ持続的な臨床的利益を有していた。これらの患者群は通常検査点阻害剤に反応せず、比較として、現在の看護治療基準は1~6%のOORと2.0~5.6ケ月の中位無進展生存期間(MPFS)を提供した。CRC患者1は持続的な完全緩解(“CR”)を認め，1年以上進展していなかった。 結腸直腸癌2例、病状は6ケ月安定した。これらの反応は高度に前処理された3群で顕著であった研究開発と4これは…。それぞれMSS、mCRC末期疾患患者に対して治療を行った。他の2名の評価可能なCRC患者のうち，3名のCRC患者は1.5カ月で経過し，4名のCRC患者は1カ月後に安定していたが，すぐに検討を中止した。また，TIDEAD-01が選定したTILsの新たな安全観察は行っていない.
我々が選択した次のTIL計画TIDAL-02は、TILの品質と機能を向上させるために、次世代腫瘍反応性T細胞を含む簡略化された製造プロセスおよび追加の改善を含むように設計されている。TIDAL-02はTIDAL-01とは異なり、それと相補的な固形腫瘍適応の医療需要を満たす潜在力があると信じている。TIDEAD−02は現在臨床前開発段階にある。著者らは2つの方法を通じてTIDAL-01とウイルス免疫療法の結合を評価するつもりである：(1)TILを抽出する前に患者に対してウイルス免疫治療を行い、TILの収集を最適化し、そして他の免疫細胞浸潤率の低い腫瘍タイプに適用する；および(2)TIDAL-01治療後に患者に対してウイルス免疫治療を行い、TILの固形腫瘍への輸送と浸透を最適化し、浸潤性免疫細胞の抗腫瘍機能を支持する。われわれは現在，TIDEAD−01と併用して臨床開発を進める最適なウイルス免疫療法を評価している。
私たちの本部はカリフォルニア州サンディエゴにあり、私たちは部門として運営している。設立以来、私たちはほとんどの努力と財力を投入して、私たちの会社を組織し、配備し、業務計画を制定し、資金を集め、候補製品を発見し、関連する知的財産権を保護し、私たちが選定したTIL計画と候補製品のために研究と開発活動を展開した。私たちは何の製品も販売を許可されていません。私たちは製品販売から何の収入も発生していません。私たちは設立から2024年6月30日まで、私たちは全体的な純損失が発生しました。私たちの運営資金は、主に私たちの転換可能な優先株といくつかの協力協定を売却する収入と、私たちの最近の初公募株(IPO)から来ています。設立以来、合計約17200ドルの1万ドルを集めました
27
我々の転換可能な優先株の発行と売却の総収益，19000ドルのプリペイド万，払戻不可能な協力収入，最近2023年7月25日に完成した初公募株で8，000ドルの万，および引受業者の追加株購入の選択権を行使することで780ドルの万を調達した.2024年6月30日と2023年12月31日まで、私たちの現金、現金等価物、短期投資はそれぞれ6，240ドル万と9，480ドル万です。
私たちは過去に重大な運営損失が発生し、予測可能な未来には引き続き重大な運営損失が発生することを予想している。2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間に、それぞれ4，090ドル万と2，140ドル万の純損失が生じた。2024年6月30日と2023年12月31日までの累計赤字はそれぞれ21770ドル万と17680ドルだった。我々のほとんどの運営損失は，研究開発プロジェクトによる費用と運営に関する一般的かつ行政コストによるものである。利益を達成するために十分な製品収入を生成できるかどうかは、現在または未来の1つまたは複数の候補製品の成功した開発および最終的な商業化、および第三者との協力、戦略的パートナーシップおよび連合またはマーケティング、流通、または許可手配の能力に大きく依存するだろう。
予測可能な未来には，候補製品の臨床前開発，製造，臨床開発を継続し，規制部門の承認を求めるとともに，巨額の費用と増加する運営損失が生じることが予想される。さらに、許可内または他のプラットフォーム技術の取得、およびそのような任意の候補製品の開発に関連する費用が生じる可能性がある。私たちはまた上場企業の運営に関する追加コストが発生すると予想している。また、臨床前活動のスケジュール、臨床開発と著者らの候補製品の監督管理許可により、私たちの運営損失は四半期ごとと毎年大幅に変動する可能性がある。
私たちは、株式と債務融資、許可取引、および他社との協力または戦略的パートナーシップを通じて、将来の運営と将来の資本融資需要に資金を提供する予定です。私たちは私たちが必要な金額や私たちが受け入れられる条項(もしあれば)が融資を受けることができるという保証はない。もし私たちが第三者と許可取引、協力、戦略的パートナーシップ、または同様の合意に達した場合、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究プロジェクト、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を与え、私たちの普通株の価値を下げるかもしれない。もし私たちが十分な追加資金を得ることができなければ、私たちは支出を削減し、サプライヤーとの支払い期限を延長し、可能な限り資産を清算し、私たちの開発計画を一時停止、延期、または削減させることを余儀なくされるかもしれない。このような行動のいずれも私たちの業務に実質的な被害を及ぼす可能性がある。
著者らの革新的なTIL選択方法は、バッチTILの局限性を克服するために、最も強力な腫瘍反応性T細胞の選択と製造に集中した。この方法は学術界に基づいて展開された仕事であり、この仕事は固形腫瘍タイプにおいて、大量のTILがメリットを示さない場合、選定したTILの臨床反応が改善されたことを示している。私たちはこの仕事を利用して、私たちが選定したタイルの大規模生産のために標準化された製造プロセスを構築しています。我々は内部の腫瘍シークエンシング能力を確立し、ポリペプチドの製造と輸送を加速し、切除前に腫瘍を生検し、より早期に配列測定とポリペプチド合成を行うことができるようにする予定である。
マクロ経済と地政学的傾向
我々は、高インフレ率、サプライチェーン中断、地政学的不安定、銀行倒産が私たちの業務に与える影響など、様々なマクロ経済と地政学的傾向の影響を積極的に監視し続けている。これまで、これらの負のマクロ経済または地政学的傾向のため、私たちは、サプライヤーや第三者との業務中断を含む重大な財務諸表の影響や業務中断を経験していません。私たちの業務はずっとマイナスのマクロ経済と地政学的傾向の影響を受け続ける可能性があり、私たちはどこに臨床試験場所、契約製造組織あるいはCMO、施設あるいは他の業務運営を設置してもよい。
世界の経済·商業活動は引き続き広範な不確定性に直面しており、過去数年間、世界の信用と金融市場は極端な変動と破壊を経験し、流動性と信用供給の深刻な減少、インフレと通貨供給の転換の激化、金利上昇、労働力不足、消費者自信の低下、経済成長の鈍化、失業率の上昇、景気後退リスク、および経済と地政学的安定の不確定性を含む。さらに、否定的なマクロ経済状況は、私たちが将来私たちが受け入れられる条件で融資を得る能力に悪影響を及ぼすかもしれないし、根本的にはできないだろう。また、地政学的不安定と関連制裁は、米国や世界金融市場の変動を含む世界金融市場に重大な影響を与え続ける可能性がある。
株を逆分割する
2023年7月14日、私たちは発行された普通株と発行された普通株に対して7.9872株1株の逆株式分割を行い、一連の発行された転換可能株の交換比率を比例調整した
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優先株。すべての株式および1株当たりの金額は、普通株式額面の減少に相当する金額を追加実収資本に再分類することを含む逆分割を反映するように遡及調整されている。適切な証券合意の条項によると、普通株、発行済み株式オプション、制限株の株式は比例して減少し、それぞれの使用価格(適用)は比例して増加する。逆分割により、断片的な株式を取得する権利を有する株主は、断片的な株式を受信するのではなく、現金支払いを受けた。
初公募株
2023年7月25日に初公募株を完成させ、IPOに基づき、1株12.00ドルで合計6666，667株の普通株を一般公開·売却した。私たちの純収益総額は6，870ドルで、引受割引と手数料560ドルとその他の発売費用570ドル万を差し引いています。2023年8月15日、引受業者は1株12.00ドルで651，608株の普通株を追加購入する選択権を行使した。保証割引と手数料50万ドルを差し引くと、私たちの純収益の総額は七百三十万ドルです。初公募終了時には、転換可能な優先株を償還可能なすべての流通株が自動的に普通株に変換される。初の公募終了後、転換可能な優先株流通株を償還することはできなかった。
初公開株式の終了については、法定株式を500，000，000株とし、その中に4.90，000，000株の普通株と10，000，000株の非指定優先株を含む改正·再登録された会社証明書を提出し、両者とも額面は1株当たり0.001ドルである。
協力協定
以下は，我々のいくつかの協調プロトコルの重要な条項の概要である.我々の協力プロトコルのより詳細な説明については、本四半期報告Form 10-Qに含まれる他の部分に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表の付記6を参照されたい。
モフェット協力協定
マスター · コラボレーション協定
2021年1月、Moffittと現在完全所有している子会社Myst Treateutics LLCとの間で2019年11月から2020年3月までの間に改正された主協力協定またはMoffitt協定を締結し、Moffittと現在完全所有している子会社Myst Treateutics LLCとの間で2019年11月から2020年3月までの間に改正された主協力協定を締結し、癌免疫療法の研究における協力を継続することを目的としている。
モフェットは、(1)印税免除、再許可可能、譲渡不可能、永久的、非排他的ライセンスを付与し、研究計画を実行する際に、または研究計画によって生成された任意のデータを使用することによって、または研究計画によって生成された任意のデータを使用することによって、モフェット発明のみによるいくつかの発明を使用および実践することを可能にし、(A)細胞療法分野以外の内部、非商業的研究目的および/または(B)研究、開発、製造、使用、販売、販売または輸入のための製品および/またはサービス、ならびに(2)印税免除、再許可可能、譲渡不可能、永久的な使用を可能にする。特定の発明を使用して実施する非排他的許可であって、これらの発明は、研究計画を実行する際に、またはMoffitt研究材料を使用することによって発明され、これらの発明は、(I)黒色腫特異的t細胞受容体に特化した識別、(Ii)協力期間内または協力期間終了後1年以内に細胞療法の分野で発明され、(Iii)TILから関連する腫瘍反応性T細胞を同定することを含む、任意の一方の従業員または両方の従業員によって共同発明された、研究、開発、製造、使用、販売、販売、または輸入癌免疫治療の製品および/またはサービスを提供するためのものである。
モフェット連合協定
2022年6月、私たちはモフェットと生命科学連合協定を締結し、私たちの関係をさらに拡大し、モフェットとの既存の合意、または基礎合意を支持した。連合協定によると、著者らはモフェット社を用いて新型TIL療法の科学研究、製造と臨床能力を開発し、臨床試験の活性化の加速、患者のスクリーニングとデータ共有の強化、モフェット社の細胞療法研究開発インフラの使用、研究のためのモベ設備と生物標本の拡張、及び著者らの候補製品にcGMP製造能力を分配することを含む。このプロトコルによれば，我々は最近Moffitの現場cGMP施設でTIDAL−01を生産し，我々の多サイト固形腫瘍臨床試験のための追加の専用クリーンルーム能力を獲得し，FDAのIND許可を得た。この能力は，CDMO，Charles River実験室における我々の製造能力，およびMoffittにおける我々の既存の能力を補完し，研究者支援のための2つのTIDAL−01 INDの試験を支援するものである。
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“アライアンス協定”によると、我々は、ビジネス的に合理的な努力でTIL製品をさらに開発し(以下のように定義する)、TIL製品を製造し、米国で少なくとも1つのTIL製品の規制承認を得、TIL製品規制の許可を得たすべての国/地域でTIL製品を商業化する義務がある。連合プロトコルの場合、TIL製品は、私たちまたはMoffittによって開発され、MoffittスポンサーのIND下で臨床開発に入る任意の薬物、生物製薬またはバイオテクノロジーTIL製品を意味する。
連合協定によると、私たちはモフェットに合計少なくとも1，750万、または連合資金金額を、研究、開発、製造関連サービスのために支払い、2023年6月1日から毎年6月1日に5年に分けて平均的に支払うことに同意した。連合助成額は各支払期間の終了時に毎年計算され、毎年モフェットに支払われる350万ドルの総金額が適用される年間分割払い金額を超えた場合、各方面が合意した予定式に基づいて将来の分割払いの満期額を減らす。もし毎年の総支払いが$350万以下であれば、私たちは満期の残りの金額を前払いするつもりだ。2024年6月28日、連合協定は改正され、適用される年間350ドルの万分割払い金額の真の上限を廃止した。連合の資金額は5年以内に1750ドルだった。
連合協定を実行するために、私たちはMoffitt 91，721株を私たちの普通株式を発行した。連合協定の一部の対価格として、私たちはまた、TIL製品のいくつかの臨床と規制マイルストーンが満たされた後、Moffittに366，884株の私たちの普通株を追加発行することに同意した。2023年12月31日までの12カ月間にMoffittに91，721株の普通株を追加発行し，TIL製品の第1段階臨床試験開始に関連したマイルストーンの結果である。また、すべてのTIL製品の総純売上のいくつかのハードルに達した後、私たちはモフェットに販売階段に基づくマイルストーン支払いを支払わなければならず、総額は最高5，000ドルに達する。上記の株式および販売マイルストーンについて、TIL製品は、我々またはMoffittによって開発され、MoffittスポンサーのINDの下で臨床開発に入る任意の製薬、生物製薬またはバイオテクノロジーTIL製品を含む。
私たちの運営結果の構成要素は
収益
協力収入
私たちは、前払い費用、成功に基づくマイルストーン、オプション練習、知的財産権、研究サービス、製品供給、および将来の協力によって生じる任意の商業化製品販売の印税を受け取ることができる協力計画を達成した。
武田薬品株式会社
2019年11月、武田薬品株式会社の完全子会社であるミレニアム製薬有限公司(武田腫瘍学とも呼ばれる)と発見、協力、許可協定、すなわち武田合意に合意した。武田プロトコルによると，武田は吾らに5，000元万および追加前払い3，000元万を前払いし，最大2つの選定候補の許可を得ているが，武田はその等選択権を行使するたびに吾等に支払う余分な代償は中央値以下の8桁となっている.
2023年3月31日までの3カ月間、武田協定は総協力収入の100%を占めています。
2022年6月13日、武田は、2022年12月13日から発効する便益権終了の規定に基づいて開発計画を中止することを要求する6ヶ月の書面通知を出した。2022年12月13日の有効終了日から、TBio-6517の共同独占許可が終了し、TBio-6517の開発を継続する義務はなくなった。2023年1月6日、武田は、2023年7月6日から発効する武田協定の便宜権利に応じて協定の残りの部分を終了することを要求する6ヶ月の書面通知を提供した。2023年3月31日現在、武田協定下の全ての作業を停止しており、武田協定の発効日までに、武田協定下の義務に関連する残存推定サービスはないと結論した。武田合意によれば、この合意が終了したため、将来的には追加の協力収入は得られない。
30
運営費
研究と開発費
研究開発費は主に私たちの研究開発活動のために発生した外部と内部コストを含み、私たちのプラットフォームの調整開発、私たちの製品発見努力と未来の製品候補の開発を含む。私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。
外部コストには：
内部コストには
外部開発活動のコストは，我々のサプライヤーと我々の臨床研究地点から提供された情報を用いて特定のタスク達成の進捗を評価することで確認した。これらの活動の支払いは、生成されたコストモデルとは異なる可能性がある個別合意に基づく条項であり、前払いまたは計算された研究開発費用として、我々の監査されていない簡明な総合財務諸表に反映される可能性がある。将来的に研究および開発活動のために受信される貨物またはサービスの払戻不可能な前払いは、前払い費用として記録され、関連貨物が提供またはサービスを提供する際に支出される。
次の表は，我々が述べた時期における主な開発計画による研究と開発費用をまとめたものである(単位：千):
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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|
2023 |
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競争相手-01 |
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$ |
- |
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|
$ |
98 |
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|
$ |
- |
|
|
$ |
742 |
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潮汐-01 |
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16,404 |
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13,218 |
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29,473 |
|
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24,263 |
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潮汐-02 |
|
|
544 |
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2,320 |
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|
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1,621 |
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4,260 |
|
他の研究プロジェクトは |
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782 |
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1,557 |
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2,426 |
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3,596 |
|
総研究開発 |
|
$ |
17,730 |
|
|
$ |
17,193 |
|
|
$ |
33,520 |
|
|
$ |
32,861 |
|
私たちの候補製品が開発に成功するかどうかは大きな不確実性を持っている。私たちは予測可能な未来に私たちの研究開発費用を大幅に増加することを計画しています。私たちは既存の臨床試験を続けて、私たちの候補製品のために未来の臨床試験を開始して、引き続きもっと多くの候補製品を発見と開発して、私たちの製造技術とサプライチェーンの効率と拡張性を高めて、そして私たちの内部プロセスの開発、分析と製造能力を確立します。したがって、私たちは、私たちの任意の候補製品の開発および商業化に必要な努力の性質、時間、および見積もりコストを合理的に推定または知ることができない。承認されれば、私たちの現在または未来の候補製品の販売から、いつ(あれば)大量の現金純流入が開始されるかも予測できない。これは、以下のような不確実性を含む、候補製品の開発に関連する多くのリスクと不確実性のためである
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我々の臨床前および臨床開発候補製品の開発に関連するこれらの変数のいずれの結果の任意の変化も、これらの候補製品開発に関連するコストおよび時間の大きな変化を意味する可能性がある。私たちは私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることに決して成功しないかもしれない。私たちの臨床試験は思わぬ結果を得るかもしれない。私たちはいくつかの候補製品の臨床試験を停止、延期、または修正するか、または他の製品に集中することを選択するかもしれない。例えば、米国食品医薬品局またはFDAまたは同様の外国の規制機関が、私たちが計画している臨床試験を延期したり、現在予想されている以上の臨床前または臨床試験を行うことを要求したり、任意の計画の臨床試験で重大な遅延に遭遇した場合、候補製品の臨床開発を達成するために多くの追加の財政資源と時間を要する可能性がある。
一般と行政費用
一般費用と行政費用は主に人件費、分配された費用、外部専門サービスの他の費用を含み、法律、知的財産権、人的資源、監査、会計サービスを含む。人件費には賃金、ボーナス、福祉、株式給与が含まれる。
私たちは今後数年、私たちの候補製品の持続的な研究開発活動と上場企業運営に関する費用を支援するために、私たちの一般的かつ行政的費用が増加することを予想して、アメリカ証券取引委員会とナスダック株式市場有限責任会社またはナスダック規則の遵守に関連する費用、保険料、監査費用、投資家関係活動、サバンズ-オクスリ法案のコンプライアンス費用、より多くの人の雇用に関する増加コスト、外部コンサルタント、弁護士と会計士の費用、その他の行政費用と専門サービス費用を含む。
その他の収入、純額
その他の収入、純額には主に私たちの短期投資で稼いだ利息収入と外貨リスコアリング損益が含まれています。
経営成果
2024年6月30日までと2023年6月30日までの3カ月間の比較
以下の表は、当社の業績を示しています （千の計で):
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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(ドルを)変更する |
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協力収入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究 · 開発 |
|
|
17,730 |
|
|
|
17,193 |
|
|
|
(537 |
) |
一般と行政 |
|
|
4,327 |
|
|
|
4,659 |
|
|
|
332 |
|
総運営費 |
|
|
22,057 |
|
|
|
21,852 |
|
|
|
(205 |
) |
運営損失 |
|
|
(22,057 |
) |
|
|
(21,852 |
) |
|
|
(205 |
) |
その他の純収入 |
|
|
755 |
|
|
|
347 |
|
|
|
408 |
|
所得税支給 |
|
|
(2 |
) |
|
|
6 |
|
|
|
(8 |
) |
純損失 |
|
$ |
(21,304 |
) |
|
$ |
(21,499 |
) |
|
$ |
195 |
|
協力収入
2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間のコラボレーション収益はありませんでした。
32
研究と開発費
研究開発費の概要は次の表です。 (単位：千)：
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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2024 |
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|
2023 |
|
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臨床前研究と開発 |
|
$ |
2,130 |
|
|
$ |
3,027 |
|
製造 |
|
|
9,195 |
|
|
|
7,500 |
|
臨床と規制 |
|
|
2,017 |
|
|
|
1,374 |
|
関係者 |
|
|
4,388 |
|
|
|
5,292 |
|
総研究開発 |
|
$ |
17,730 |
|
|
$ |
17,193 |
|
2024年と2023年6月30日までの3ケ月以内に、研究開発費用はそれぞれ1，770ドル万と1，720ドル万であり、50ドル万、あるいは2.9%増加した。増加の要因は，2023年3月31日までの3カ月間にTIDEAD−01臨床試験を継続したため，製造費用が170万増加し，臨床·規制コストが60万増加したが，武田プロトコルの中止とライバル−01プラットフォームに関する活動を徐々に終了させたため，人員関連コストが90万減少し，臨床前研究開発コストが90万減少したためである。我々が候補製品の開発を進めるにつれて，研究·開発費は増加し続けると予想される。
一般と行政費用
2024年と2023年6月30日までの3ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ430ドル万と470ドル万で、40ドル万、あるいは8.5%減少した。減少の主な原因は人件費が40万ドル減少したことだ。私たちは上場企業の運営を支持するので、一般的で行政費用は安定して維持されると予想される。
その他の収入、純額
2024年および2023年6月30日までの3カ月間、その他の収入(支出)純額はそれぞれ80ドル万および30ドル万で、50ドル万増加し、166.7%と増加した。これは、初めて公募して得られた純額が稼いだ利息収入および金利上昇が原因である。
2024年6月30日までと2023年6月30日までの6カ月間の比較
以下の表は、当社の業績を示しています （千の計で):
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6 月 30 日までの半年 |
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||||||
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2024 |
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2023 |
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(ドルを)変更する |
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協力収入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
19,306 |
|
|
$ |
(19,306 |
) |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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研究 · 開発 |
|
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33,520 |
|
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|
32,861 |
|
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|
(659 |
) |
一般と行政 |
|
|
9,228 |
|
|
|
8,691 |
|
|
|
(537 |
) |
総運営費 |
|
|
42,748 |
|
|
|
41,552 |
|
|
|
(1,196 |
) |
運営損失 |
|
|
(42,748 |
) |
|
|
(22,246 |
) |
|
|
(20,502 |
) |
その他の純収入 |
|
|
1,833 |
|
|
|
727 |
|
|
|
1,106 |
|
所得税支給 |
|
|
(18 |
) |
|
|
88 |
|
|
|
(106 |
) |
純損失 |
|
$ |
(40,933 |
) |
|
$ |
(21,431 |
) |
|
$ |
(19,502 |
) |
協力収入
協力収入は2024年6月30日と2023年6月30日までの6カ月間でそれぞれ0万と1930万であった。
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研究と開発費
研究開発費の概要は次の表です。 (単位：千)：
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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|
2023 |
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臨床前研究と開発 |
|
$ |
3,496 |
|
|
$ |
6,015 |
|
|
製造 |
|
|
17,329 |
|
|
|
13,197 |
|
|
臨床と規制 |
|
|
3,297 |
|
|
|
3,579 |
|
|
関係者 |
|
|
9,398 |
|
|
|
10,070 |
|
|
総研究開発 |
|
$ |
33,520 |
|
|
$ |
32,861 |
|
|
2024年と2023年6月30日までの6ケ月以内に、研究開発費用はそれぞれ3，350ドル万と3，290ドル万であり、60ドル万、あるいは1.8%増加した。増加の要因は，武田プロトコルの中止とライバル−01プラットフォームに関する活動の段階的終了により製造費用が410万増加したが，臨床前研究と開発は250万，臨床·規制費用は30万，人員関連費用は70万減少し，この増加は臨床前研究と開発が250ドル減少したことで相殺された。私たちが候補製品の開発を進めるにつれて、長期的には私たちの研究開発費が増加すると予想されます。
一般と行政費用
2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ920ドルと870ドルで、50万ドル、あるいは6.2%増加した。この増加は主に私たちが上場企業に転換した時の報酬コストの増加によるものだ。上場企業としての運営に関する活動に関する費用が増加するため、将来的には一般や行政費用が増加し続けると予想される。
その他の収入、純額
2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間、純他の収入はそれぞれ180ドル万と70万ドルで、110万ドル、あるいは157.1%増加した。私たちが初めて公募した株の純収益で稼いだ利息収入と金利の増加です。
流動性と資本資源
経営を続ける企業
我々が予想している経営損失と負のキャッシュフローに基づいて、これらの監査されていない中期連結財務諸表が米国証券取引委員会に提出された日後、経営を継続する企業として経営を継続する能力には大きな疑問があると考えられる。もし私たちが経営を続けることができなければ、私たちの株主は彼らの私たちへの投資の一部または全部を失うかもしれない。私たちが経営を続ける能力は私たちが追加資金を調達する能力にかかっている。私たちは、潜在的な協力、ライセンス、その他の同様の手配を含む、株式発行、債務融資、または他の資本源を通じて追加資本を調達するつもりだ。しかし、私たちは本当にあれば、タイムリーにまたは優遇された条件で追加的な融資を得ることができないかもしれない。さらに、もし私たちが追加資金を調達するために持分証券を発行すれば、私たちの既存の株主は希釈される可能性があり、新しい持分証券は私たちの既存の株主に優先する権利、優遇、特権を持っている可能性がある。もし私たちが協力、許可、または他の同様の計画を通じて追加資金を調達すれば、私たちは私たちに不利な条項で私たちの潜在的な製品に対する貴重な権利を放棄する必要があるかもしれない。もし私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を調達できない場合、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発または将来の商業化を大幅に延期、削減、または停止する必要があるかもしれない。上記のいずれの事件も、私たちの業務、経営結果、財務状況に悪影響を与え、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります。
流動資金源
私たちの本部はカリフォルニア州サンディエゴにあり、私たちは部門として運営している。設立以来、私たちはほとんどの努力と財力を投入して、私たちの会社を組織し、配備し、業務計画を制定し、資金を集め、候補製品を発見し、関連する知的財産権を保護し、私たちが選定したTIL計画と候補製品のために研究と開発活動を展開した。私たちは販売を許可された製品は何もありません。私たちは製品販売から何の収入も発生していません。私たちは設立から2024年6月30日まで、私たちは全体の純損失が発生しました。
私たちが初めて公募する前と設立以来、私たちは主に転換可能な優先株といくつかの協力協定の収入を売ることで、私たちの運営に資金を提供してきました。設立以来，転換可能な優先株を発行·販売することで合計約17200ドルの万毛収入，19000ドルの前払い，払戻不可能な協力収入を調達し，最近では7月25日に完成した万から8，000ドルの万毛収入を集めた
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2023年と780ドルの万ドルは、引受業者から追加株式を購入する選択権を行使する。2024年6月30日と2023年12月31日まで、私たちの現金、現金等価物、短期投資はそれぞれ6，240ドル万と9，480ドル万です。
2024年4月26日、つまりローンの終了日に、カリフォルニア銀行や中国銀行と融資と保証協定を締結し、元金総額が2，000万に達する循環信用手配を提供し、年利は最優遇金利(最優遇金利に定義されている)または4.25%の高い者に等しい。この協定は、(I)2024年8月までにTIGRADE-01(我々の取締役会によって決定された)の積極的な中期第1段階データを受信することと、(Ii)2025年3月31日までに株式売却、パートナー関係、および/または業務発展支払いから少なくとも4，000ドルの新しい万資金を得ることを要求する契約とを含む。当行が上記のいずれかの条項を遵守できなかった場合、中国銀行はより多くの融資を提供する約束を終了し、当行のLSA項の下のすべての債務が即時に満期と対応することを発表することができる。2024年6月30日現在、LSAによると、未返済の金額は抽出されていない。
私たちは過去に重大な運営損失が発生し、予測可能な未来には引き続き重大な運営損失が発生することを予想している。2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間に、それぞれ4，090ドル万と2，140ドル万の純損失が生じた。2024年6月30日と2023年12月31日までの累計赤字はそれぞれ2兆177億ドルと17680ドルだった。我々のほとんどの運営損失は，研究開発プロジェクトによる費用と運営に関する一般的かつ行政コストによるものである。利益を達成するために十分な製品収入を生成できるかどうかは、現在または未来の1つまたは複数の候補製品の成功した開発および最終的な商業化、および第三者との協力、戦略的パートナーシップおよび連合またはマーケティング、流通、または許可手配の能力に大きく依存するだろう。
我々の既存の現金、現金等価物、短期投資は、2025年第3四半期の運営費と資本支出需要に資金を提供できないと予想される。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用するかもしれない。
資金需要
我々が行っている活動に関する費用は大幅に増加することが予想され，特に臨床前と臨床開発を継続して我々の候補製品や計画を進めている場合である。また、IPOは2023年7月25日に完了したため、上場企業の運営に関する追加コストが発生する予定です。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画を延期、減少、または廃止することを余儀なくされ、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
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潜在的な候補製品を決定し、臨床前テストと臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、完成するのに数年かかり、しかも私たちは永遠に市場の許可を得て製品販売を実現するために必要なデータ或いは結果を生成できないかもしれない。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。私たちの商業収入は、もしあれば、何年も商業用途がないと予想される製品を販売します。もしなければ。したがって、私たちは追加的な資金調達に依存して私たちの業務目標を達成し続ける必要があるだろう。私たちは受け入れ可能な条項で十分な追加融資を受けることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。
2024年6月30日と2023年12月31日まで、私たちの現金、現金等価物、短期投資はそれぞれ6，240ドル万と9，480ドル万です。私たちの既存の現金、現金等価物、短期投資は、2025年第3四半期の運営費用と資本支出に資金を提供できると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは期待よりも早く利用可能な資本資源を利用することができる。規制当局が候補製品の承認を求める場合や、許可内や他の候補製品の買収を選択すれば、追加の資本が必要になると予想しています。もし私たちが私たちの運営を支援するために追加的な資本を集める必要があれば、私たちは受け入れ可能な条件で資金を得ることができないかもしれないし、資金が全くないかもしれない。もし私たちが必要な時に十分な資金を得ることができなければ、私たちは私たちの1つ以上の臨床前研究、臨床試験、研究開発計画或いは商業化努力を延期、縮小或いは一時停止しなければならないかもしれない。現在または将来の候補製品が規制部門の承認を得たら、製品製造、販売、マーケティング、流通に関連した巨額の商業化費用が発生することが予想され、具体的にはどこで商業化するかにかかっている。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで現金需要を満たす予定です。私たちは約束された外部資金源を持っていない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権権益は希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性のある他の特典を含む可能性がある。債務融資が可能であれば、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限する制限的な契約を含むいくつかの合意に関連する可能性があり、これらの行動は、私たちが業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが第三者との協力、戦略連合、または許可手配を通じて資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を与えなければならないかもしれない。もし私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を調達できない場合、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発または将来の商業化を大幅に延期、削減、または停止する必要があるかもしれない。上記のいずれの事件も、私たちの業務、経営結果、財務状況に悪影響を与え、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります。
キャッシュフロー
次の表は私たちのキャッシュフローをまとめています(単位：千):
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動用の現金 |
|
$ |
(33,385 |
) |
|
$ |
(31,861 |
) |
投資活動が提供する現金 |
|
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33,036 |
|
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19,475 |
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融資活動のための現金 |
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(48 |
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(1,081 |
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現金と現金等価物の純減少 |
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(397 |
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$ |
(13,467 |
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経営活動のキャッシュフロー
2024年6月30日までの6ヶ月間、経営活動で使用された現金は3，340万ドルであり、主な原因は私たちの純損失4，090ドル万と短期投資プレミアムが140ドル万増加したが、私たちの純運営資産と負債の580ドル減少、株式ベースの給与変化210ドル万および減価償却と償却費用100ドル万部分によって相殺された。
2023年6月30日までの6ヶ月間、経営活動で使用された現金は3，190万であり、主に私たちの純損失2，140ドル万と私たちの純営業資産と負債が1，430ドル万減少し、その中には1，930ドルの繰延収入の変化、50万ドルの短期投資プレミアムが増加し、株式ベースの報酬変化210ドル万、減価償却と償却費用140ドル万、90ドルまたは有価負債に対する公正価値変化によって部分的に相殺された。
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投資活動によるキャッシュフロー
2024年6月30日までの6カ月間、投資活動が提供した現金は3，300万で、主に4，000万の短期投資満期日に購入された6，70万短期投資と30万の不動産と設備によって相殺された。
2023年6月30日までの6ヶ月間、投資活動が提供した現金は1，950万ドルで、主に3，550万ドルの短期投資満期、20万ドルの財産と設備販売収益、100ドルの財産と設備購入、および1，520ドルの短期投資購入によって相殺された。
融資活動によるキャッシュフロー
2023年6月30日までの6カ月間の融資活動で使用された現金純額は110万であり，主に米国食品医薬品局が当社を代表するあるいは自社の利益のために提出したINDを受け入れ，MystがMyst合併協定により第2のマイルストーンを達成したことに関連するまたは代償90万の現金支払いと，30万の繰延初公開入札コストを支払い，株式オプションを行使した収益10万が相殺された。
契約義務と約束
著者らは正常な業務過程においてCROとCMOと臨床試験、臨床前研究とテスト、製造とその他の運営目的のサービスと製品について契約を締結した。これらの契約規定は、いずれか一方が終了を要求した場合、通知が1年未満であるため、これらの合意の下での撤回不可能な義務は実質的ではないと考えられる。また、会社本部やオフィスや実験室スペースの運営賃貸にも契約義務があります。この等負債は、当社の審査簡明総合財務諸表付記12を経てさらに説明されていない。私たちはまたいくつかの協力と許可協定の締約国であり、これらの協定には多くの契約義務が含まれている。このような契約義務は私たちに特定のお金を受け入れる権利があるか、または支払う義務を持つことができるかもしれない。これらの支払いの額および時間は、これらの支払い義務を負うイベントの時間または可能性を推定することができないので、未知または不確定である。
私たちの既存の許可と協力協定によると、私たちはマイルストーン、印税、および/または第三者に支払われるべき他のお金を持っている。我々が監査していない簡明な総合財務諸表付記6を参照して、この付記6は、本四半期報告の10-Q表に含まれている。これらの金額がいつ満期になるかは推定できません。2024年6月30日と2023年12月31日まで、これらの事件はあまり起こり得ません。
重要な会計政策と試算
アメリカ公認会計原則に基づいて私たちの財務諸表と関連開示を作成し、そして私たちの財務状況と経営結果に対する討論と分析は、私たちが監査されていない簡明な総合財務諸表と付記に報告された金額に影響を与える判断、仮説と推定を行うことを要求します。著者らは簡明総合財務諸表を審査していない時に採用した主要な会計政策と方法を作成し、本四半期報告10-Q表の他の部分の審査されていない簡明総合財務諸表付記2に掲載した。我々は，歴史的経験や当時の状況では合理的であると考えられる他の様々な仮定から推定しており，これらの仮定の結果は資産や負債額面を判断する基礎となっている.実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性があり、このような違いは実質的である可能性がある。
我々が2024年3月22日に米国証券取引委員会に提出したForm 10−k年度報告書に記載されているタイトル“経営陣の財務状況および経営結果の検討および分析−キー会計政策と推定”に記載されているものと比較して、我々のキー会計政策には実質的な変化はない。
最近採用された会計公告
著者らは、最近公布されたすべての基準を検討し、本四半期報告10-Q表の他の部分に開示されている審査されていない簡明総合財務諸表付記2に開示されていることを確認した以外、これらの基準は、私たちが審査されていない簡明総合財務諸表に重大な影響を与えないか、または現在の業務に適用されないことを決定した。
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新興成長と小さな報告会社の状況
JOBS法案は、我々のような“新興成長型企業”が、これらの基準が民間企業に適用されるまで、低減された報告要件および長い過渡期を利用して、上場企業に適用される新しい会計基準または改正された会計基準を遵守することを可能にする。私たちは“脱退を選択しない”という条項を選択したので、私たちは、プライベート会社が新しいまたは改正された会計基準を採用する際に新しいまたは改正された会計基準を採用し、私たち(I)が“選択脱退”延長の移行期間を撤回できなくなるまで、または(Ii)新興成長型企業の資格に適合しなくなるまでそうしていく。
我々は、(I)最初の公募5周年後の財政年度最終日まで、(I)財政年度総収入が12.35ドルを超える財政年度の最終日まで新興成長型会社となり、(Iii)前の3年間に10ドルを超える転換不能債券を発行した日、または(Iv)“取引所法案”に基づいて大規模加速申告会社の日付とみなされる。
“取引法”の定義によると、私たちも“小さな報告会社”です。私たちがもう新興成長型会社ではなくても、私たちは規模の小さい報告会社であり続けるかもしれない。私たちは、規模の小さい報告会社が得ることができるいくつかの比例して開示された情報を利用して、私たちの非関連会社が持っている普通株が私たちの第2四半期の最後の営業日に25000ドル未満、あるいは最近終了した会計年度の年収が10000ドル未満であり、非関連会社が持っている私たちの普通株が私たちの第2四半期の最後の営業日に70000ドル未満である限り、これらの比例開示された情報を利用することができるかもしれない。
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項目3.定量的·品質保証基準市場リスクに関する権威開示
小さな報告会社は必要ありません。
項目4.制御プログラムがあります
情報開示制御とプログラムの評価
2024年6月30日現在、経営陣は、我々の最高経営責任者及び最高財務責任者の参加及び監督の下で、1934年の証券取引法(改正)又は取引法規則13 a-15(E)及び15 d-15(E)に基づいて定義された開示制御及び手続を評価している。この評価に基づき、我々の最高経営責任者およびCEOは、2024年6月30日まで、我々の開示制御および手続きが有効であり、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書で開示を要求する情報が、米国証券取引委員会規則および表が指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されることを合理的に保証することができ、これらの情報は、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、我々の経営陣に伝達されると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年6月30日までの四半期内に、財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はありません。
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第2部：その他R情報
項目1.法律法規L論文集
時々、私たちは重大な法的手続きに巻き込まれたり、私たちの正常な業務過程でクレームを受けたりする可能性がある。私たちは現在、私たちの業務に大きな影響を与える法的手続きや、私たちのいかなる財産を標的とした法的手続きにも関与しておらず、政府当局がこのような手続きを検討していることも知りません。結果にかかわらず、このような訴訟またはクレームは、弁護および和解コスト、資源移転、および他の要因のために私たちに悪影響を及ぼす可能性があり、有利な結果が得られる保証はない。
第1 A項。掘削するSK因子
私たちの業務は重大な危険と関連があり、その中のいくつかの危険は以下のように説明される。以下に述べるリスクと、このForm 10-Q四半期報告書の他の情報をよく考慮すべきであり、我々の監査されていない簡明な総合財務諸表および関連付記、および“経営陣の財務状況および経営業績の議論および分析”と題する部分を考慮すべきである。次のいずれの事件や事態の発生も、当社の業務、経営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。どんな場合でも、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。私たちは今知らないか、あるいは私たちは今どうでもいいと思っている他のリスクと不確定要素もまた私たちの業務、経営結果、財務状況を損なう可能性があります。以下に示す星号(*)で表記されたリスク要因は、タイトル類似のリスク要因の実質的な変更を含み、これらのリスク要因は、2024年3月22日に米国証券取引委員会に提出された10-k表年次報告書の第1 A項に含まれているか、または個々のリスク要因として出現していない。
リスク要因の概要
以下は，我々の証券投資に投機的あるいはリスクを持たせる要因の概要である.重要なのは、この要約が私たちが直面しているすべての危険に関連していないということだ。本要約の後，本リスク要因要約でまとめたリスクと不確実性，および我々が直面している他のリスクについてより多くの議論を行ったこのようなリスクや不確実性についてより網羅的に議論されているため，本要約の全体的な内容は制限されている
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私たちの業務に関わるリスク
私たちの経営の歴史は限られており、すでに大量の純損失が発生しており、予測可能な未来には引き続き純損失を受けることが予想される。私たちは商業販売を許可されていない製品は、製品販売から何の収入も得られておらず、永遠に利益を上げないかもしれません。*
私たちは臨床段階のバイオテクノロジー会社で、運営の歴史は限られている。私たちは2014年に設立され、ほとんどの努力と財務資源を会社の組織と人員の配備、業務計画、資金調達、候補製品の発見と関連知的財産権の保護、そして私たちが選定したTIL計画と候補製品のために研究開発活動を展開する。したがって、私たちは私たちの業務を評価する意味のある業務を持っていません。もし私たちがより長い運営履歴や成功開発と商業化候補プロジェクトの歴史を持っていれば、私たちの将来の成功や生存能力の予測はそんなに正確ではないかもしれません。生物技術製品開発への投資は非常に高い投機性を持っており、それは大量の前期資本支出を必要とし、重大なリスクが存在するため、即ち任意の潜在的な候補製品は十分な効果或いは許容可能な安全状況を証明できず、監督部門の承認を得ることができず、商業上実行可能ではない。私たちはまだすべての候補製品を臨床試験に通過させる能力があることを証明していません。私たちはまだ製品が商業販売に使用されることを許可されていません。今まで、私たちは製品販売から何の収入も得ていません。私たちは私たちの持続的な運営に関連した巨額の研究開発と他の費用を発生させ続けている。そのため、私たちは利益を上げていません。設立から2024年6月30日まで、全体の純損失が発生しました。2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間、それぞれ4，090ドル万と2，140ドル万の純損失を出した。2024年6月30日と2023年12月31日までの累計赤字はそれぞれ21770ドル万と17680ドルだった。また、武田合意によれば、合意が終了したため、将来的には追加の協力収入は得られない。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることが予想され、私たちが選定したTIL計画を研究·開発し、私たちの候補製品の規制承認を求めるにつれて、これらの損失は増加すると予想される。
私たちは次の場合、私たちの費用が大幅に増加すると予想している
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利益を維持し、利益を維持するためには、私たちおよび任意の現在または潜在的な未来のパートナーは、巨大な市場潜在力を持つ製品を開発し、最終的に商業化しなければならない。これは著者らが一連の挑戦的な活動の中で成功することを要求し、臨床前研究と臨床試験を完成し、候補製品のためにマーケティング許可を獲得し、もし私たちがマーケティング許可を獲得すれば、製品を製造、マーケティングと販売し、市場のこのような製品に対する受容度を獲得し、そして任意の発売後の要求を満たす。私たちは決してこのような活動やすべての活動で成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するために十分な大きさまたは十分な収入を生むことができないかもしれない。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値と価格や普通株の価格を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります。
私たちが1つ以上の候補製品を商業化することに成功しても、より多くの候補製品を開発·マーケティングするために、大量の研究開発や他の支出を生み出し続けていく。私たちはまた、予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面する可能性がある。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちのこれまでの損失と予想された将来の損失は、私たちの株主(赤字)権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちは私たちの運営を支援するために追加の資本が必要になります。もし私たちが受け入れ可能な条件で必要な資本を得ることができない場合、あるいは根本的にできなければ、私たちは現在と未来の候補製品の開発と将来の商業化を完成させることができません。*
設立以来、私たちの業務は大量の現金を消費した。私たちは引き続き大量の現金を使って、私たちの現在と未来の候補製品に対して更なる研究開発、臨床前研究と臨床試験を行い、監督部門の私たちの候補製品の承認を求め、監督部門の許可を得た場合に任意の製品を発売し、それを商業化する予定である。
我々は、主にTIL候補製品TIDAL-01を選択し、結腸直腸癌、頭頸部癌およびブドウ膜黒色腫の治療の多地点試験、およびMoffittと共に行った2つの結腸直腸癌、頭頸部癌およびブドウ膜黒色腫に対する2つの研究者が後援した試験のために行われている3つの第1段階臨床試験がある。2024年8月，我々のTIDEAD−01多点試験では，上位4名の評価可能なMSS mCRC患者の予備データを提供し，2025年上半期に次の臨床更新を提供する予定である。われわれはまたTIDAL−02を開発しており，我々が選択した次のTIL計画であり，現在臨床前開発段階であり，TIDAL−01とウイルス免疫療法の結合を評価する予定である。われわれは現在，TIDEAD−01と併用して臨床開発を進める最適なウイルス免疫療法を評価している。
2024年6月30日現在、私たちは約6，240ドルの現金、現金等価物、短期投資を持っています。我々の現在の運営計画によると、監査されていない総合財務諸表が米国証券取引委員会に提出された日から12ヶ月以内に、会社が経営を続けている企業としての能力が大きく疑われている。私たちの将来の資本需要と既存資源が私たちの運営を支援する時間は私たちの予想と大きく異なるかもしれませんが、いずれにしても、私たちの現在の任意のプロジェクトの臨床開発を達成するために追加の資本が必要になります。私たちの毎月の支出水準は新しいものと進行中の開発や会社活動によって異なります。我々の計画や候補製品の開発に関連する時間や活動の長さは非常に不確定であるため、開発および承認されたマーケティングおよび将来の商業化活動(あれば)のためにどれだけの実際の資金が必要かを推定することはできない。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
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私たちの開発努力のために、私たちは外部資金源や他の支援を約束していないし、受け入れ可能な条件で追加資金を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。不利なマクロ経済条件や地政学的事件による市場変動は、ウクライナとロシアの間および中東で持続的な衝突、最近の銀行倒産、または他の要因を含み、必要なときに資本を得る能力にさらに悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは、十分な製品または特許使用料収入を生成して、私たちの現金需要を満たすことができる前に、公開または私募株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配、および他の手配によって、将来の現金需要に資金を提供する予定です。公開または私募株式発行によってより多くの資金を調達する場合、これらの証券の条項には、清算または他の株主権利に悪影響を及ぼす特典が含まれている可能性があります。さらに、私たちが普通株式または転換可能な証券または普通株に交換可能な証券を販売することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈されます。さらに、いかなる債務融資も、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を発表するなど、私たちが具体的な行動を取る能力を制限または制限する固定支払義務と契約を負担させる可能性がある。もし私たちがマーケティングおよび流通手配、または第三者との他の協力、戦略連合、または許可手配によって追加の資本を調達する場合、私たちは、私たちの候補製品、技術、将来の収入フロー、または研究計画のいくつかの価値のある権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。私たちはまた、より早い段階で私たちの現在または未来の候補製品のためのパートナーを探すことを要求されるかもしれないが、そうでなければ、候補製品や技術に対する私たちの権利を放棄し、そうでなければ、私たちは自分自身の開発または商業化を求めるだろう。もし私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を調達できない場合、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発または将来の商業化を大幅に延期、削減、または停止する必要があるかもしれない。上記のいずれの事件も、私たちの業務、経営結果、財務状況に悪影響を与え、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります。
私たちの業務は私たちがリードしているTIL候補製品TIDAL-01の成功と、私たちの現在と未来の他の候補製品に高度に依存しています。私たちのすべての候補製品は、大量の追加的な臨床前または臨床開発を必要とし、その後、規制部門の承認を求め、製品を商業的に使用することができます*
私たちの開発はまだ非常に早い段階にある。TIGNAL-01または任意の未来の候補製品が安全または有効性の問題、製造故障、開発遅延または規制の問題、または他の問題に遭遇した場合、私たちの開発計画および業務は深刻な損害を受ける可能性がある。
我々は、主にTIL候補製品TIDAL-01を選択し、結腸直腸癌、頭頸部癌およびブドウ膜黒色腫の治療の多地点試験、およびMoffittと共に行った2つの結腸直腸癌、頭頸部癌およびブドウ膜黒色腫に対する2つの研究者が後援した試験のために行われている3つの第1段階臨床試験がある。2024年8月14日私たちは
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われわれのTIDEAD−01多点試験では，上位4名の評価可能なMSS mCRC患者が，2025年上半期に次の臨床更新を提供する予定である。われわれはまたTIDAL−02を開発しており，我々が選択した次のTIL計画であり，現在臨床前開発段階であり，TIDAL−01とウイルス免疫療法の結合を評価する予定である。われわれは現在，TIDEAD−01と併用して臨床開発を進める最適なウイルス免疫療法を評価している。
私たちの現在および未来の任意の候補製品は、追加の臨床前または臨床開発、1つまたは複数の司法管轄区域の規制審査および承認、大量投資、および製品販売から任意の収入を得るために十分な商業製造能力と重大なマーケティング努力を得る必要がある。規制当局が候補製品を承認したり、商業化したりすることを遅延させたり、阻止したりする問題に遭遇した場合、候補製品を開発し続ける財力がない場合や、既存製品を修正したり、新たな協力を行う財力がないかもしれません
上記のいずれの事件の発生も、我々の業務、経営業績、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが私たちの既存または任意の他の未来の候補製品を開発して承認を得ることができなければ、私たちのビジネス機会が制限される可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。
どの候補製品の開発，マーケティング承認，商業化にも大量の追加資金が必要であり，医療製品開発固有の失敗リスクの影響を受けるであろう。私たちは開発過程で私たちの既存の任意の候補製品や任意の他の候補製品を進めることに成功できないかもしれない。
Fdaまたは同様の外国規制機関の承認を得ても、固形腫瘍または任意の他の適応の治療のために、私たちの既存または任意の追加の候補製品を市場に投入しても、そのような候補製品は成功しないかもしれない
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商業化されているのは、市場に広く受け入れられているか、または他の商業的に利用可能な代替品よりも効果的だ。もし私たちが既存または任意の追加の候補製品を開発して商業化することができなければ、私たちのビジネス機会は制限される可能性があり、私たちの業務、運営結果、および財務状況は悪影響を受けるかもしれない。
ウクライナとロシアとの間の衝突、中東紛争、および最近金融サービス業に影響を与えた銀行倒産を含む任意の不利なマクロ経済状況または地政学的事件を含む不利なグローバル経済状況は、直接または臨床試験または臨床試験に依存するいくつかの第三者の悪影響によって、私たちの業務、財務状況、運営結果、または流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。世界の経済·商業活動は引き続き広範な不確定性に直面しており、過去数年間、世界の信用と金融市場は極端な変動と破壊を経験し、流動性と信用供給の深刻な減少、インフレと通貨供給の転換の激化、金利上昇、労働力不足、消費者自信の低下、経済成長の鈍化、失業率の上昇、景気後退リスク、および経済と地政学的安定の不確定性を含む。深刻または長期的な経済低迷、またはより多くの世界的金融または政治的危機は、臨床試験または臨床前研究の遅延、私たちの候補製品の遅延承認、特許および他の知的財産権保護の獲得遅延能力、私たちの候補製品に対する需要が弱まる(承認された場合)、または必要なときに許容可能な条件で追加資本を調達する能力を含む様々なリスクを私たちの業務にもたらす可能性がある。これらの条件が私たちの運営や財務業績に与える影響の程度は、予想される時間枠内で私たちの業務戦略や計画を実行する能力、および私たちが依存する第三者の能力は、不確実で予測できない未来の発展に依存するだろう。経済が疲弊したり下落したりすることは、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性もある。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動と全体的な経済低迷である。
流動性が限られている、契約違反、業績が悪い、または金融サービス業または金融サービス業の他の不利な発展に影響を与える実際の事件、または任意のこのような事件または他の類似のリスクに対する懸念または噂は、過去および未来に市場全体の流動性問題を引き起こす可能性がある。例えば、2023年3月10日、カリフォルニア金融保護·革新部はシリコンバレー銀行を閉鎖し、連邦預金保険会社(FDIC)を係に任命した。同様に，2023年3月12日にSignature BankとSilvergate Capital Corp.がそれぞれ破産管理プログラムに巻き込まれ，2023年5月1日に第一共和国銀行も破産手続きに巻き込まれた。財務省、FRB、およびFDICの声明によると、シリコンバレー銀行のすべての預金者は、1つの仕事を閉じた後に、無保険預金口座内の資金を含むすべての資金を抽出することができ、信用協定、信用状およびいくつかの他の金融商品によってシリコンバレー銀行、署名銀行、またはFDICに接収された他の金融機関の借り手は、その中で抽出されていない金額を抽出できない可能性があると指摘している。もし私たちの現金預金を持っているどの銀行も破産管理下に置かれたら、私たちはこのような資金を得ることができないかもしれない。2024年6月30日まで、私たちのすべての預金現金はアメリカの二つの金融機関に保管されています。私たちの現在の預金は連邦保険の限度額を超えています。もし私たちが預金を持っている金融機関がさらに倒産すれば、私たちは追加的なリスクに直面するかもしれない。私たちの現金、現金等価物、および短期投資のどのような損失または制限も、私たちのビジネスに悪影響を及ぼすだろう。さらに、臨床前研究または臨床試験のいくつかの態様のいずれかの第三者が、そのようなツールまたはそのような金融機関との融資スケジュールに基づいて資金を得ることができない場合、これらの第三者が私たちの義務を履行する能力は悪影響を受ける可能性がある。
もし私たちが将来の買収や戦略協力に従事すれば、これは私たちの資本要求を増加させ、私たちの株主を希釈し、私たちに債務を発生させたり、負債を負担したり、他のリスクに直面させたりする可能性がある。
相互補完製品、知的財産権、技術、またはビジネスの許可または買収を含む様々な買収および戦略的パートナーシップを評価することができます。潜在的な買収や戦略的パートナーシップは、多くのリスクをもたらす可能性がある
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また、買収を行えば、希釈証券を発行し、債務を負担または発生させ、巨額の一次費用を発生させ、重大な将来の償却費用を招く可能性のある無形資産を買収することができる。また、適切な買収機会を見つけることができない可能性があり、これは、私たちの業務発展に重要である可能性のある技術や製品を発展させたり、獲得したりする能力を弱める可能性がある。上記のいずれも、私たちの業務、経営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは最近のリストラから予想されるメリットを達成できない可能性があり、これは総コストと支出が予想以上に増加し、私たちの業務を混乱させる可能性がある。
2023年6月、私たちはリストラを行った。私たちの業務の変化と労働力の減少は、機関知識や専門知識の喪失、私たちの予想を超えたリストラの自然な人員削減、および私たちの残りの従業員の士気低下など、予期しない結果とコストをもたらす可能性があり、これらは、私たちの開発活動、私たちの業務、運営結果、または財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちが予想された運営効率を達成できなければ、私たちの業務、運営結果、そして財務状況は不利な影響を受けるだろう。また、このような予想される運営効率を実現していなければ、将来的にリストラや再編活動を行う必要があるかもしれない。しかも、私たちが兵力を減らすことは私たちの行動を混乱させるかもしれない。例えば、私たちのリストラは、計画を超えたリストラの自然減員、日常運営における困難の増加、従業員の士気低下など、予期せぬ結果をもたらす可能性がある。リストラの影響を受けていない従業員が代替作業を求めると、計画外の追加費用で請負業者の支援を求めたり、生産性を損なうことになる可能性があります。私たちのリストラはまた、私たちの業務に重要な合格管理、科学、臨床、製造人員を吸引し、維持する能力を損なう可能性がある。合格者を引き付けたり引き留めたりできなかった場合は、潜在的な候補製品の開発に成功することを阻害する可能性があります。リストラは新たな機会や計画を求めることを難しくし、合格した代替者を雇う必要があるかもしれませんが、追加的で予期せぬコストと支出が必要かもしれません。私たちは上記のすべての活動と目標を成功させることができず、私たちの業務、経営結果、財務状況に重大な悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちは私たちの純営業損失の繰り越しを使って将来の収入を相殺する能力が制限されるかもしれません。
2023年12月31日まで、私たちは約4，300ドルの連邦万と8，190ドルの州の純運営損失、あるいは万、繰り越しがあります。我々の米国連邦NOL繰り越しは無期限繰り越しが可能であるが，このような繰越の使用は課税所得額の80%に限られている。使用しなければ、我が国のNOL繰り越しは2038年から異なる日付で満期になります。もし私たちが満期前に私たちの国のNOL繰越を利用するのに十分な課税収入を生成できなければ、これらのNOL繰越は満期になって使用されない可能性があり、未来の所得税負担を相殺するために使用することができない。これらの資産の将来収益の最終的な実現には不確実性があるため、私たちは私たちの繰越に関するすべての推定値を記録しました。
さらに、改正された1986年の国内税法第382条またはこの法規によると、私たちが3年以内に所有権変更を50%以上累積した場合、私たちがNOL繰越から得た利益は減損または制限される可能性がある。私たちが未来に発行するどんな証券もそのような所有権変更を引き起こす可能性がある。しかも、私たちは私たちの運営を支援するために多くの追加資金を調達する必要があるので、私たちは未来にさらなる所有権変動を経験するかもしれない。私たちは所有権にこのような変化が発生しているかどうかについて分析していませんが、すでに発生したり、将来このような変化が発生したりすれば、将来的に課税所得額を相殺するために毎年使用できるNOL繰越金額を制限します。このような年間制限は、NOL繰越満期前にその価値を大幅に低下させる可能性があり、このような制限がない場合よりも大きな税務負担が生じる可能性がある。
私たちは予想以上に高い納税義務に直面する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なうかもしれない。
米国や他の司法管区の法律を含めて、私たちの国際商業活動に適用される税法は、変化や不確実な解釈が生じる可能性がある。アメリカ政府は企業の税収を重大に改革する可能性がある
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これらの実体には追加の最低税額の徴収や会社の税率引き上げなどが含まれる。このようなどんな変化も私たちのキャッシュフローに大きな影響を及ぼすかもしれない。
私たちの所得税義務は、私たちの開発、価値、私たちの知的財産権を使用する方法、わが社間取引の推定値を含む、当社の運営構造と第三者と会社間の手配に基づいています。私たちの管轄区域の税務当局は、私たちの開発技術、会社間の価格設定、あるいは譲渡方法を評価することに挑戦するかもしれません。これは、私たちが世界で有効な税率と私たちが納めた税金を増加させ、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。税務機関はまた、私たちが業務を経営する方法が私たちの収入を報告する方式と一致しないことを確定するかもしれません。これは私たちの実際の税率と私たちが納めた税金を増加させ、私たちの業務を深刻に損害するかもしれません。また、私たちの将来の所得税が変動する可能性があります。なぜなら、法定税率の低い司法管轄区域の収益が予想より低く、法定税率の高い司法管轄区の収益が予想より高いことと、私たちの繰延税金資産と負債の推定値が変化するからです。私たちはアメリカ連邦、州、そして外国の税務当局の定期的な審査と監査を受けた。検討や監査のどんな不利な結果も私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。また、世界規模での所得税やその他の税収負債の計上には経営陣の重大な判断が必要であり、多くの取引の最終税収決定は不確定であることを確認した。私たちの推定は合理的だと信じていますが、最終的な税金結果は、財務諸表に記録されている期間または期間の金額とは異なり、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
為替レートの変動は私たちの業務、経営業績、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはカナダのオタワで一部の従業員を雇用することを含めて業務を持っている。私たちの業務範囲は国際化されているため、ドルとカナダドルの間の為替レート変動は私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。したがって、私たちの業務と私たちの普通株の価格は為替変動の影響を受ける可能性があり、これは私たちの経営業績とキャッシュフローに大きな影響を与える可能性があります。現在、私たちは為替レートのヘッジスケジュールを持っていません。
私たちの運営に関わるリスクは
私たちは私たちの組織の規模を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する際に困難に直面する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。
2024年6月30日現在、私たちは82人のフルタイム従業員がいる。私たちの臨床開発と未来の商業化計画と戦略の発展、及び私たちの上場会社運営への移行に伴い、私たちはもっと多くの管理、臨床、監督、販売、マーケティング、財務、法律とその他の人員を募集する必要があるかもしれない。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう
私たちの将来の財務業績と私たちが候補製品を商業化する能力は、承認されれば、将来どのような成長の能力を効果的に管理するかにある程度依存するだろう。私たちの経営陣は、これらの成長活動を管理するために、多くの時間を投入するために、不比例な注意を日常活動から移しなければならないかもしれない。
現在、予測可能な未来に、私たちは、契約製造業者と抗体開発および発見活動に専念する会社を含む、いくつかの独立した組織、コンサルタント、およびコンサルタントに大きく依存している。必要に応じて、独立した組織、コンサルタント、およびコンサルタントのサービスは、タイムリーまたは費用効果的に提供されない可能性があり、合格した代替者を見つけることができないかもしれません。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、または提供されたサービスの品質、正確性、または数量が任意の理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長され、延期され、終了される可能性があり、規制当局の承認を受けた候補製品、または他の方法で私たちの業務を推進する上で大きな遅延が生じる可能性があります。私たちは違うかもしれない
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私たちの既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理することができたり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを探すことができたり、全くできません。
必要に応じて新入社員、コンサルタント、請負業者を雇用することで、私たちの組織を効果的に拡張することができなければ、現在または将来の候補製品を追加的に開発および商業化するために必要なタスク(承認されれば)を実行することができない可能性があり、私たちの研究、開発、将来の商業化目標を実現できない可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが重要な管理職や他の科学や医療者を失った場合、あるいは私たちがより多くの高技能者を募集できなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況は悪影響を受ける可能性があります。
私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人員を引き付けることができるかどうかにかかっている。私たちは私たちの社長と最高経営責任者Sammy Farah万.b.A.博士を含む、私たちの幹部と管理チームの他のメンバーに非常に依存しています。私たちは現在、私たちの役員や従業員の生命のために“キーパーソン”生命保険を保有していません。保険不足は私たちがこのような個人のサービス損失を補うために十分な賠償を受けられない可能性があるということを意味する。役員や管理チームの他のメンバー(私たちの科学や医療者を含む)のサービスを失ったことや、適切な代替人員をタイムリーに見つけることができず、製品開発の遅延を招き、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはカリフォルニア州サンディエゴの施設で事業を展開している。この地域は多くの他の生物製薬やバイオテクノロジー会社および多くの学術·研究機関の本部である。私たちの業界は技術人材に対する競争が非常に激しく、私たちが受け入れられる条件で高い素質の人員を採用と維持する能力を制限する可能性があり、甚だしきに至っては根本的にできない。
価値のある従業員をわが社に引き付けるために、賃金や現金インセンティブのほか、時間の経過とともに付与された株式オプションを提供しています。時間が経つにつれて、従業員に対する株式オプションの価値は、私たちの株価変動の大きな影響を受ける可能性があり、これらの変動は私たちの制御範囲を超えており、他社が提供するより利益のあるオファーを相殺するのにいつでも十分ではないかもしれない。私たちは価値のある従業員を引き留めるために努力しているにもかかわらず、私たちの管理、科学、開発チームのメンバーは短時間で私たちとの雇用関係を終了するかもしれない。一般的に、私たちの主要従業員との雇用協定は、通知の有無にかかわらず、これらの従業員がいつでも私たちの仕事を離れることができることを意味する。私たちの成功はまた私たちが引き続き高技能の初級、中級と高級科学と医療人員を吸引、維持、激励できるかどうかにかかっている。
我々の内部情報技術システム、または我々の第三者CRO、CMOおよび他の請負業者およびコンサルタントのシステムは、セキュリティホール、データ損失または漏洩、および他の中断が発生する可能性があり、これは、私たちの開発計画の深刻な中断を招き、私たちの業務に関連する敏感な情報を危険にさらしたり、私たちの重要な情報へのアクセスを阻止したり、私たちに責任を負わせ、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの業務を運営するために情報技術システムにますます依存している。通常のビジネスプロセスでは、機密情報(知的財産権、機密、および独自のトラフィック情報および個人情報を含むがこれらに限定されない)を収集、格納、および送信する。重要なのは、私たちはこのようなすべての情報の機密性と完全性を維持するために、安全な方法でそうしなければならないということだ。我々はまた，我々の運営要素を第三者に外注するため，我々の機密情報にアクセスできる第三者請負業者を大量に管理している.
セキュリティ対策を実施しているにもかかわらず、我々の情報技術システム保守の規模および複雑さおよび機密情報の数が増加していることを考慮すると、このようなシステムおよび我々の第三者CRO、CMOおよび他の請負者およびコンサルタントのシステムは、サービス中断、システム障害、自然災害、テロ、戦争、電気通信および電気故障の攻撃、故障、破損または中断、ならびに私たちの従業員、請負業者、コンサルタント、業務パートナーおよび/または他の第三者の不注意または意図的な行為、または第三者のネットワーク攻撃(有害なマルウェア、恐喝ソフトウェア、悪意のコード、サービス拒否攻撃を含む)によるセキュリティホールを受けやすい可能性がある。社会工学や他の手段は、サービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性、可用性)を脅かし、これは、我々の情報技術システムのインフラを危険にさらしたり、データ漏洩を招いたりする可能性がある。インターネット技術への依存と私たちの遠隔作業の従業員数の増加により、私たちはより大きなネットワークセキュリティリスクに直面する可能性がある。さらに、不正アクセスまたはシステム破壊のための技術はしばしば変化し、一般に目標に対して起動されるまで識別されるため、これらの技術を予測したり、十分な予防措置を実施することができない可能性がある。私たちはまたセキュリティホールに遭遇する可能性があり、このような抜け穴は長い間発見されないかもしれない。攻撃者が以下のツールや技術をますます多く使用しているため，たとえ確定しても，事件や違反を十分に調査や救済することはできない可能性がある
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統制を迂回して発見され、法医学的証拠を除去したり混同したりすることを目的としている。もし任意の中断またはセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失または破損させ、または機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任と名声の損害を招く可能性があり、私たちの現在の候補製品または任意の未来の候補製品のさらなる開発および将来の商業化は延期される可能性がある。
私たちと私たちの特定のサービス提供者たちは時々ネットワーク攻撃とセキュリティ事件の影響を受ける。私たちはいかなる重大なシステム障害、事故、またはセキュリティホールを経験したとは思いませんが、私たちのデータ保護努力と情報技術への私たちの投資は、将来的に私たちのシステムおよび私たちの第三者CROおよびCMO、および他の請負業者やコンサルタントの重大なネットワークイベントを阻止できないかもしれません。これらのイベントは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、このような事件が発生して私たちの運営が中断されると、私たちの計画が実質的に中断される可能性があり、私たちの候補製品の開発が延期される可能性があります。また、私たちのすべての候補製品の臨床試験データの損失は、私たちのマーケティング承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性があります。さらに、我々の内部情報技術システムおよび当社の第三者CROおよびCMOおよび他の請負者およびコンサルタントのシステムには、重大な中断またはセキュリティホールが発生し、機密情報(商業秘密または他の知的財産権、専有業務情報および個人情報を含む)の損失、流用および/または不正アクセス、使用または開示、またはアクセスを阻止する可能性があり、これは、財務、法律、商業および名声を損なう可能性がある。例えば、不正アクセス、使用または個人情報(私たちの臨床試験対象または従業員に関する個人情報を含む)をもたらすいかなる事件も、私たちの名声を直接損なう可能性があり、連邦および/または州の違反通知法と外国と同等の法律を遵守させ、是正措置を強制しなければ、個人情報のプライバシーや安全を保護する法律および法規に基づいて責任を負うことになり、これは重大な法律や財務リスクおよび名声被害を招き、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、私たちは現在サイバーセキュリティ責任保険を維持していない。
私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーは、規制基準および要求を遵守しないことを含む不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤーが従業員詐欺や他の不正活動を行うリスクに直面している。これらの当事者の不正行為には、(1)FDAまたは同様の外国規制機関の法律に準拠できなかった、(2)FDAまたは同様の外国規制機関に真、完全かつ正確な情報を提供すること、(3)私たちが制定した製造基準を遵守すること、(4)米国の医療詐欺および乱用法律、および同様の外国詐欺不正行為法律を遵守すること、または(5)財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正活動を開示することができなかった故意、無謀、および/または不注意な行為が含まれる可能性がある。FDAや同様の外国規制機関から任意の候補製品の承認を得て、米国や海外でこれらの製品の商業化を開始すれば、このような法律の下での潜在的リスクは著しく増加し、このような法律を遵守することに関連するコストも増加する可能性がある。これらの法律は私たちの現在の主要な研究者と患者の活動、提案と未来の販売、マーケティングと教育計画に影響を与える可能性がある。私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーの不適切な行為を識別して阻止することは常に可能ではない。このような活動を検出し防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律または法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし私たちにどんな訴訟を起こしても、私たちが自分たちの権利を弁護または維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、個人監禁、返還、政府医療計画への参加から除外される可能性があり、追加の報告義務および監督を招く可能性がある(もし私たちが会社の誠実な合意または他の合意の制約を受けた場合、これらの法律に違反した告発、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益および私たちの業務削減を解決するために)。
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私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは重大な責任を負うかもしれません。承認されれば、候補製品の将来の商業化を制限する必要があるかもしれません。これは、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの候補製品をテストするため、私たちの現在と未来の臨床試験の任意の候補製品を含むため、私たちは固有の製品責任リスクに直面しています。もし私たちがどんな製品を商業化すれば、承認されれば、私たちはより大きなリスクに直面します。例えば、私たちの候補製品が臨床試験、製造、マーケティング、または販売中に傷害をもたらすと思われるか、または他の態様では不適切であることが発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。製品責任クレームは私たちの開発計画の完了を延期または阻止する可能性があります。もし私たちが製品責任クレームで自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは巨額の責任を招くかもしれないし、承認されれば、私たちの候補製品の将来の商業化を制限することを要求されるかもしれない。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を得ることができず、これは、私たちが単独で開発したり、パートナーと開発した製品の将来の商業化を阻止または阻害する可能性がある。著者らの現在の臨床前プロジェクトと任意の未来の臨床前プロジェクトが臨床開発段階に入ることに伴い、著者らは臨床試験のために追加の保険を獲得する必要がある。しかし、私たちは臨床試験保険を受けることができないかもしれないし、不利な条項で私たちの任意の臨床試験の任意の責任をカバーするのに十分な金額の臨床試験保険を得ることができないかもしれない。私たちの保険証書にも各種の損害賠償額と賠償免除額があるかもしれません。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれませんが、私たちは保険範囲がありません。私たちは私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内でない裁判所の裁決や和解合意で達成された任意の金額を支払う必要があるかもしれません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を持っていないか、または得ることができません。将来の会社パートナーと締結した協定で損害賠償を受ける権利があっても、このような賠償条項を実行することは、管理層の時間と資源の分流を招く可能性があり、何かクレームが生じた場合、このような賠償は得られないか、十分な賠償が得られない可能性がある。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性のあるコストが発生する可能性があります。
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。我々の研究·開発活動は，生物や危険材料を使用し，危険廃棄物製品を生成することに関するものである。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこれらの材料の汚染や傷害リスクを除去することができません。これは、私たちの将来の商業化努力、研究開発努力、業務運営の中断、高価な清掃作業の環境破壊を招き、これらの材料と特定の廃棄物製品の使用、貯蔵、処理、処理を管理する適用法律と法規に規定された責任を招く可能性があります。我々の第三者メーカーがこれらの材料を処理·処分する際に使用するセキュリティプログラムは，これらの法律や法規で規定されている基準にほぼ適合していると信じているが，そうではない可能性があり，意外な汚染や傷害のリスクを解消できない可能性がある
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材料です。この場合、私たちはそれによって生じるいかなる損害に対しても責任を負うことができ、このような責任は私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用機関は、いくつかの材料の使用を制限し、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれない。また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような変化の影響や私たちの未来のコンプライアンスを予測できない。また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
危険材料の使用や他の労災による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや費用を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任に対応するために十分な保険を提供できない可能性がある。私たちは関連レンタル協定の要求に基づいて私たちのサンディエゴ施設に環境責任保険を加入していますが、私たちは現在特定の生物廃棄物や危険廃棄物保険、労働者補償または財産と死傷保険、生物または危険廃棄物の暴露または汚染による損害と罰金を含む一般責任保険リストを保証していません。
私たちの保険証書は十分ではないかもしれないし、私たちを取り返しのつかないリスクに直面させる可能性がある。
私たちは限られた役員と役人保険と商業保険を持っています。どんな重大な保険請求も、私たちの業務、運営結果、財務状況に実質的な悪影響を及ぼすだろう。保険の獲得性、保証条項と定価は引き続き市場状況の変化に従って変化する。私たちは私たちが確定した保険可能なリスクのために適切な保険範囲を得るために努力している；しかし、私たちは保険可能なリスクを正確に予測したり定量化することができないかもしれないし、私たちは適切な保険範囲を得ることができないかもしれないし、私たちは発生する可能性のある保険事件を保険するつもりだから、保険会社は対応できないかもしれない。私たちは保険市場のほとんどの伝統的な会社の保険分野の状況が急速に変化していることに気づいた。これらの状況は、より高い保険コスト、より高い保険請求額、およびより低いカバー範囲制限をもたらす。いくつかのリスクについては、コストまたは獲得性の理由で、私たちは保険カバー範囲を持っていないか、またはないかもしれない。
私たちの業務は1つの場所に集中しており、私たちまたは私たちが依存している第三者は地震、流行病、または他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性や災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
私たちの現在の業務は主にカリフォルニア州のサンディエゴにあります。洪水、火災、爆発、地震、極端な天気状況、衛生疫病、電力不足、電気通信故障または他の自然または人為的事故または事件などの計画外の事件は、私たちの施設や私たちの第三者契約メーカーの製造施設を十分に利用できなくなり、私たちの業務運営能力に重大かつ不利な影響を与える可能性があり、特に日常生活において、私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。これらの施設を使用できないとコスト増加、候補製品の開発遅延、私たちの業務運営が中断する可能性があります。地震、流行病、または他の自然災害は、私たちの運営をさらに混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況に実質的かつ不利な影響を与える可能性がある。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本社の全部または大部分を使用することができなくなり、私たちの研究施設や私たちの第三者契約メーカーの製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは難しいかもしれません。場合によっては、かなり長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事故が発生した場合、保険金額はいかなる損害や損失も支払うのに十分ではない可能性がある。もし私たちの工場あるいは私たちの第三者契約メーカーの製造工場が事故や事件あるいは他のいかなる原因でも運転できなければ、短い時間であっても、私たちのいかなる研究開発計画も損害を受ける可能性があり、私たちの臨床試験は延期されるかもしれません。どんな業務中断も、私たちの業務、経営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
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研究開発に関わるリスク
バイオ製薬の成功開発には大きな不確実性がある。
バイオテクノロジーの成功的な発展は高度に不確実であり、多くの要素に依存し、その多くの要素は私たちがコントロールできない。開発の初期段階で有望そうな候補製品は市場に進出できない可能性がある
臨床試験の完成と監督管理機関の最終決定のための上場承認申請に要する時間長は候補製品によって大きく異なり、予測が困難かもしれない。市場承認を得ることに成功しても、承認された製品のビジネス成功は、連邦医療保険や医療補助計画、商業保険会社、管理医療機関などの政府支払人を含む第三者支払者の保証範囲と十分な補償に大きく依存し、これらの組織は、既存および将来の医療コストを低減するための医療改革措置の影響を受ける可能性がある。第三者支払者は、製品のコスト効果に関連する上場後の研究を含む他の研究を要求する可能性があり、精算を受ける資格があり、これはコストが高く、私たちの資源を移転する可能性がある。第三者支払者が私たちのどの製品にも保険と十分な補償レベルを提供しないと決定した場合、承認されれば、市場受容度と商業成功は低下するだろう。
また、いずれかの候補製品が上場を承認された場合、安全及び他の上場後の情報及び報告及び登録の提出において重大な規制義務を受け、承認後に行われる任意の臨床試験のcGMP又は同様の外国要件及び良好な臨床実践又はGCPを継続して遵守する必要がある(又は当社の第三者プロバイダが遵守することを確保する)。GCPはFDAと類似の外国監督管理機関が臨床開発中の候補製品に対して実行する法規とガイドラインである。規制機関は，試験スポンサー，臨床研究者，試験地点の定期検査によりこれらのGCP要求を実行する。さらに、私たちまたは規制機関は、私たちまたは監督機関が製品承認後に予想されていなかった深刻または頻度の有害事象のような以前に未知の問題を発見する可能性があるというリスクが常にある。これらの要求を遵守することは費用が高く、もし私たちの候補製品が承認された後に要求に合わないことや他の問題が発生した場合、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
臨床開発は長くて高価な過程に関連しており、結果は不確定である。我々は、現在および将来の候補製品(私たちの主要候補製品を含む)の開発を完了する過程で、重大なコストが生じる可能性があり、および/または遅延または最終的に達成できない場合に遭遇する可能性がある。
任意の候補製品を商業化するために必要な監督管理許可を得るためには、広範な臨床前研究と臨床試験を通じて、私たちの候補製品が安全、純粋かつ有効であること、あるいは人体に有効であることを証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。
早期臨床試験と後期臨床試験の試験設計上の差異は早期臨床試験の結果を後期臨床試験に外挿することが困難である。そのほか、臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品の発売許可を得られなかった。
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各候補製品について、臨床試験の成功は、BLAをFDAに提出すること、欧州医薬品局(EMA)にマーケティング許可申請(MAA)を提出すること、比較可能な外国規制機関に同様のマーケティング申請を提出すること、および任意の候補製品を最終的に承認し、商業マーケティングを行うための前提条件である。私たちの臨床試験が予定通りに完了するかどうかはわかりませんが、もしあれば。
私たちは臨床試験を開始したり完成したりすることで遅延に遭遇するかもしれない。私たちが行う可能性のある任意の未来の臨床試験の間、または結果として、私たちはまた、上場許可を得ることを延期または阻止するか、または私たちの現在の候補製品または任意の未来の候補製品を商業化する能力を遅延または阻止する可能性がある多くの予測不可能なイベントに遭遇する可能性がある
臨床試験が、私たち、そのような試験を行う機関のIRBsまたは倫理委員会、FDAまたは同様の外国の規制機関によって一時停止または終了された場合、またはデータ安全監視委員会または同様の外国の規制機関によって一時停止または終了が提案された場合、私たちも遅延に遭遇する可能性がある。FDA或いは類似の外国の監督機関は多種の要素のために臨床試験を一時停止或いは中止する可能性があり、これらの要素は監督要求或いは著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、臨床試験操作或いは試験場所の検査による臨床一時停止、意外な安全問題或いは副作用、使用製品或いは治療のメリットを証明できなかったこと、臨床意義のある試験終点を確立或いは実現できなかったこと、政府法規又は行政措置の変化或いは十分な資金の不足を含む。臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要素は、最終的に私たちの候補製品が規制部門の承認を拒否される可能性もある。また，FDAや同様の外国の規制機関は，われわれの臨床試験設計や臨床試験データの解釈に同意しない可能性があり，あるいは彼らがわれわれの臨床試験設計を審査しレビューした後でも，承認要求を変更する可能性がある。
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もし私たちが臨床テストやマーケティング審査の面で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストは増加します。我々のどの臨床試験も再構成が必要かどうか，予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することも可能であり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることができ、これは候補製品を商業化することに成功する能力を弱化させ、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。著者らの臨床開発計画のいかなる遅延も著者らの業務、運営結果と財務状況に不利な影響を与える可能性がある。
また、FDAや同様の外国の規制機関の臨床試験における政策が変わる可能性があり、追加の政府法規が公布される可能性がある。例えば，欧州連合(EU)の臨床試験に関する規制構造が変化している。EU臨床試験条例，あるいはCTRと呼ばれ，2014年4月に採択され，EU臨床試験指令が廃止され，2022年1月31日に施行されたCTRは、スポンサーが各EU加盟国の主管当局と道徳委員会に意見書を提出することを可能にし、各EU加盟国が決定を下すことを可能にする。臨床試験によって許可された評価手続きも統一されており、すべての関連EU加盟国による共同評価と、道徳規則を含む各EU加盟国がその領土に関する具体的な要求を個別に評価することを含む。各EU加盟国の決定はEU中央ポータルサイトを介して主催者に伝達される。臨床試験が承認されると，臨床研究開発は継続することができる。CTRは3年間の過渡期が予想される。進行中の臨床試験と新たな臨床試験がCTRによってどの程度制御されるかはそれぞれ異なる。2023年1月31日までに“臨床試験指令”に基づいて承認を申請した臨床試験については、“臨床試験指令”は過渡的に適用されるまで継続する2025年1月31日それは.その時まで、行われているすべての裁判は拷問禁止条約の規定に制限されるだろう関連する臨床試験申請がCTRに基づいて提出されている場合、または臨床試験が2025年1月31日までにCTRフレームワークに移行している場合、CTRはより早い日の臨床試験に適用される。我々と我々の第三者サービスプロバイダ(例えばCRO)がCTR要求を遵守することは、我々の開発計画に影響を与える可能性がある。
CTRが2022年1月31日に応用を開始したことを考慮すると、著者らはCTDによって監督管理の許可を得た臨床試験をCTRの監督管理枠組みに移行する必要があるかもしれない。2025年1月30日にEUで活動する少なくとも1地点の臨床試験では，CTDが管理する臨床試験をCTRに移行する必要がある。移行申請は臨床試験情報システムを介してEU加盟国の主管当局に提出し、関連する監督管理の承認を得る必要があり、2025年1月30日以降に臨床試験を継続することができる。これは財政、技術、そして人的資源を必要とするだろう。もし私たちが直ちに私たちの臨床試験に移行できなければ、これらの臨床試験の進行は負の影響を受ける可能性がある
イギリスでは，臨床試験に関する規制枠組みは既存のEU立法(二次立法によりイギリス法で実施されている)に由来する。2022年1月17日、イギリスの薬品と保健品監督機関(MHRA)はイギリスの臨床試験立法の再制定について8週間の相談を展開した。問い合わせは2022年3月14日に終了しました。再構成は臨床試験の審査を簡略化し、革新を支持し、臨床試験の透明性を高め、より大きなリスク比率を実現し、そして患者と公衆の臨床試験への参加を促進することを目的としている。2023年3月21日、MHRAは諮問結果とその対応を公表し、立法を早期に改正することを確認した。これによって生じた立法改正はイギリスの法規がCTRとどの程度一致するかを決定するだろう。イギリスはその法規をEUと緊密に結合することができず、イギリスでの臨床試験のコストに影響を与える可能性があり、および/あるいはイギリスで行われた臨床試験を自社の候補製品のためにマーケティング許可を求めることをより困難にする可能性がある。
臨床前の発展は不確定である。私たちの臨床前計画は遅延または不利なデータに遭遇する可能性があり、決して臨床試験に入らない可能性があり、これは私たちが適時に監督許可を得たり、これらの計画を商業化する能力に悪影響を与え、これらの事件はすべて私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
私たちが私たちの臨床前計画中の任意の候補製品の臨床試験を開始する前に、私たちはアメリカで計画されたINDあるいは他の司法管轄区での同様の応用を支持するために、広範な臨床前研究を完成しなければならない。著者らの臨床前研究は適時に完成できず、不利な結果を生む可能性があり、FDAと類似の外国の監督機関は著者らが提出した臨床計画を受け入れないかもしれない、あるいは著者らの臨床前研究結果は最終的に著者らの臨床前計画の更なる発展を支持しないかもしれない。したがって、私たちは期待された時間内にINDまたは同様の申請を臨床前計画に提出することができず、INDまたは同様の申請を提出することは、FDAまたは同様の外国の規制機関が臨床試験の開始を可能にすることを引き起こさない可能性がある。
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私たちの候補製品は癌を治療する新しい方法に基づいており、これは候補製品開発の時間とコストを予測することを困難にする。
我々の最近のすべての研究や開発は基本的に我々が選定したTIL手法に基づく候補製品に集中しており，我々の将来の成功はこれらの手法の成功開発に大きく依存している.私たちが未来に直面するどんな発展問題も重大な遅延や予期せぬコストをもたらす可能性があり、このような発展問題は解決できないかもしれない。不利な臨床前または臨床試験結果を含む開発問題に遭遇した場合、FDAおよび同様の外国の規制機関は、追加の臨床試験を許可することを拒否する可能性があり、たとえ彼らがそうしても、彼らは私たちの候補製品を承認しないかもしれないし、追加の情報、テストまたは試験を必要とする可能性があり、製品開発を著しく延期し、私たちの研究開発コストを著しく増加させる可能性がある。また、FDAや同様の外国規制機関に要求された情報や試験を提供することができても、FDAや同様の外国規制機関はそれらを受け入れない可能性があり、候補製品を承認しない可能性もある。また、持続可能で反復可能で拡張可能な製造プロセスの開発、または製品発表分析、他のテストおよび製造方法、ならびに私たちの設備および施設の開発または検証に遅延が生じる可能性があります。これは私たちが私たちの臨床試験をタイムリーにまたは利益的に達成することを阻止したり、私たちの候補製品を商業化することを防ぐかもしれない。
そのほか、FDAと類似の外国監督機関の臨床試験に対する要求、及びこれらの監督機関が候補製品の安全性と有効性を評価するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なる。FDAと類似の外国規制機関は選定されたTIL免疫療法を承認する上で経験が限られている。
私たちの候補製品の製造は複雑で、私たちは生産中に困難に直面するかもしれません。特にプロセス開発、品質管理、あるいは任意の未来の製造能力の拡大において。もし私たちまたは私たちの任意の第三者メーカーがそのような困難に遭遇した場合、私たちは臨床試験に候補製品を提供したり、患者に製品を提供する能力(承認された場合)が延期または停止される可能性があり、あるいは商業的に実行可能なコスト構造を維持できないかもしれない。
私たちの候補製品は生物製剤で、私たちの候補製品の製造過程は複雑で、厳格な監督管理を受け、そして多重リスクの影響を受けている。我々の候補製品の生産は、患者から腫瘍断片を採取し、腫瘍断片からt細胞を分離し、t細胞を増殖させて必要な用量を得ることを含む複雑なプロセスを含み、最後にt細胞を患者に再注入することを含む。複雑性のため、生物製品の製造コストは一般的に伝統的な小分子化合物より高く、しかも製造技術は更に信頼できず、複製が更に困難である。さらに、複雑さのため、選択されたTILの製造に成功することができない可能性があり、これは、任意の候補製品をバッチTIL製品と区別できない可能性があり、したがって、私たちの任意の候補製品は、私たちが追求している腫瘍適応において無効である可能性がある。また、私たちの製造過程は、患者から腫瘍破片或いは原始材料を収集すること、このような材料を製造現場に搬送すること、最終製品を患者に戻すことと患者に製品を注入する物流問題、患者の初期材料の差異に関連する製造問題、製造過程中の中断、汚染、設備故障、検出失敗、設備設置或いは操作の不適切、サプライヤー或いはオペレータミス、細胞成長不一致、予め指定された放出基準及び製品特性を満たす多変性が原因であり、製品の紛失或いは故障の影響を受けやすい。正常製造プロセスとの微小な偏差でも生産量の低下、製品欠陥、その他の供給中断を招く可能性がある。何らかの理由で、患者の出発材料またはその後に開発された製品が失われた場合、または任意の製品が適用される仕様に適合していない場合、患者の製造プロセスは、適切な量の腫瘍破片を切除することを含む再起動が必要となり、それによる遅延は、患者の予後に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの候補製品または私たちの候補製品を製造する製造施設で微生物、ウイルス、環境、または他の汚染が発見された場合、そのような製造施設は、汚染を調査および修復するために長い間閉鎖される必要があるかもしれない。
我々の候補製品は個々の患者のために製造されているため，患者の腫瘍が患者から製造施設に移動し，製造過程で患者に戻る過程で患者に関連する身体鎖を保持することが求められる。このような身分チェーンを維持することは困難で複雑であり、もしこれができなければ、患者の不良結果、製品損失或いは監督管理行動を招き、著者らの製品を市場から撤退することを含むかもしれない。また、候補製品の開発に伴い、臨床前研究から後期臨床試験への承認と商業化、製造方法のような開発計画の様々な面で、最適化過程と結果の過程で変更を行うことが一般的である。このような変更は、これらの予期される目標を達成できない可能性があり、これらの変更のいずれの変更も、我々の候補製品のパフォーマンスを異なり、計画中の臨床試験または他の将来の臨床試験の結果に影響を与える可能性があり、または他の方法で追加的な研究を行う必要がある。
これらの課題のため、承認されれば、私たちの臨床開発および/または商業化計画に遅延が生じる可能性がある。また、私たちは最終的に私たちの候補製品の商品コストをこのようなレベルに下げることができないかもしれません。すなわち、これらの候補製品が商業化されれば、魅力的な投資リターンを得ることができます。
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細胞治療製品の製造には、先進的な製造技術と技術制御の開発を含む大量の専門知識と資本投資が必要である。細胞治療製品のメーカーは生産中によく困難に直面し、特に初歩的な生産の拡大に直面している。これらの問題は生産コストと生産量の困難、品質管理の困難、候補製品の安定性と品質保証テスト、合格者の不足、及び厳格に実行されている連邦、州、地方と外国法規の遵守を含む。
外部では、TIDAL-01とTIDAL-02を同時に支持するために、著者らは全世界契約開発と製造組織(CDMO)ネットワークの中で深い協力パートナーシップを構築し、これらの組織はもっぱら生物技術開発、テスト、cGMP製造、調合と充填、包装、制御温度貯蔵と流通に従事している。TIDAL−01については，モフェット癌センターの細胞治療機関と密接なパートナーシップを構築し，cGMPの製造，試験，放出を担当し，選択されたTILをわれわれの研究者が後援する臨床試験の下でモフェットの臨床研究者に配布することを含む。我々は単独のパートナー関係があり，完全に我々が制御·監督し，TIDEAD−01の生産過程における配列決定とポリペプチド製造部分を担当している。同時に，TIDEAD−01精選TIL製造プロセスの技術譲渡を完了し，米国に本部を置くCDMO Charles River実験室に譲渡した。候補製品またはコンポーネントの商業化生産の準備中に当社、Moffittまたは我々のCDMOSが遭遇する任意の問題または遅延は、FDAまたは同様の外国規制機関の候補製品の承認を遅延させる可能性があり、または許容可能なコストで商業バッチまたはそのような数を生産する能力を弱める可能性があり、これは、私たちの候補製品の臨床開発および商業化(承認された場合)の遅延、阻止または損害をもたらし、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、既存のCDMOとの関係を維持することに成功したり、他のまたは代替CDMOとの関係を確立することができない可能性がある。私たちの候補製品は他の製品と候補製品と競争して製造施設を競争するかもしれない。CGMP規制の下で運営されているメーカーの数は限られており、それらは私たちのために製品を製造してくれる能力があり、そうしたいと思っています。もし私たちのCDMOが私たちの生産を停止したら、臨床試験および商業供給のために十分な数の候補製品を得ることに遅延があります。さらに、私たちのCDMOは私たちとの合意を違反、終了、または更新しないかもしれない。もし私たちが代替製造施設を探す必要があれば、これは承認されれば、規制部門の承認を得たり、私たちの候補製品をマーケティングする能力に深刻な影響を与えるだろう。すべての新しい手配の商業条項は私たちの既存の手配の割引に及ばないかもしれません。必要な技術と工芸の譲渡に関連する費用は高いかもしれません。
私たちは私たちの候補製品の製造に最終的な責任がある。これらの要件を遵守できないことは、罰金および民事および刑事罰を含む規制法執行行動を私たちの製造業者または私たちに取らせる可能性があり、これは、監禁、一時停止または生産制限、製品または承認製品の補充剤の延期または拒否、臨床試験の保有または中止、警告または無問題手紙、規制当局が生物安全問題について公衆に警告する通信、製品の輸出入の許可の拒否、製品の差し押さえ、差し押さえまたはリコール、経営制限、民事声明法による訴訟、会社の誠実な合意、法令に同意するか、製品の承認を撤回することを引き起こす可能性がある。
これらの挑戦のいずれも臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、商業化努力を損害し、私たちの商品コストを増加させ、そして私たちの業務、運営結果と財務状況に不利な影響を与える必要がある。
細胞による療法や生物学的製剤は，試薬，専門設備，他の特殊材料の利用可能性に依存しており，これらは許容可能な条件で提供できないか，あるいは全く得られない可能性がある。これらの試薬、設備、および材料について、私たちは独占的なサプライヤーまたは限られた数量のサプライヤーに依存しているか、または依存する可能性があり、これは私たちが製品を製造して供給する能力を弱めるかもしれない。
私たちの候補製品を製造するためには、多くの試薬が必要であり、これらの試薬は、私たちの製造中に化学反応または生物反応を引き起こすための物質、および他の特殊な材料および装置であり、その中のいくつかは、商業生物製品の生産を支援するために、資源および経験の限られた小さな会社によって製造または供給される。私たちは現在、限られた数のサプライヤーに依存して、私たちの候補製品を製造するためのいくつかの材料と設備を提供しています。その中のいくつかのサプライヤーは生物製薬会社がcGMP下で生産した臨床試験と商業製品を支持する能力がないかもしれない、あるいは装備が不足している可能性があり、私たちの需要を支持できないかもしれない。私たちもこれらのサプライヤーの多くと供給契約を締結していません。受け入れ可能な条件や供給契約をまったく得られないかもしれません。したがって、私たちは臨床または商業製造を支持する重要な材料と設備の受け入れに遅延があるかもしれない。
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これらの試薬、装置、および材料のいくつかについては、私たちは依存しており、将来的には独占的なソースの供給者または限られた数の供給者に依存する可能性がある。これらのサプライヤーのうちのいずれかから製品を調達し続けることができないのは、サプライヤーの規制行動または要求、サプライヤーが経験した不利な財務または他の戦略的発展、労使紛争または不足、意外な需要または品質の問題を含む多くの問題が、候補製品の需要を満たす能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは、私たちの製品販売および運営結果、または私たちの臨床試験を行う能力に悪影響および実質的な影響を与える可能性があり、いずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性があるからである。
製品候補製造、調製、または分析方法の変更は、追加のコストまたは遅延をもたらす可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
候補製品の開発が臨床前研究から後期臨床試験までを通じて承認と将来の商業化を得ることに伴い、開発計画の各方面、例えば製造方法、調合或いは分析方法は、開発過程全体で変更され、過程と結果の最適化に努力することがよく見られる。これらの変化のいずれも、私たちの候補製品の表現が異なることをもたらし、計画中の臨床試験または変更された材料を使用したり、異なる分析方法を用いて行われた他の将来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。このような変化はまた、追加のテストを必要とするか、またはFDAまたは同様の外国の規制機関に通知するか、またはその許可を得る必要があるかもしれない。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは研究を行う必要があり、1つ或いは複数の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品に対する承認を延期し、及び/或いは私たちの製品販売と収入を創造する能力を脅かす必要がある。
私たちの候補製品の使用は、副作用、有害事象、または他の性質または安全リスクに関連する可能性があり、これは、私たちが臨床試験を一時停止または停止すること、候補製品を放棄すること、承認を延期または阻止すること、市場の受け入れを阻止すること、承認されたラベルの商業イメージを制限すること、または私たちの業務、運営結果、および財務状態を深刻に損なう可能性のある他の重大な負の結果をもたらす可能性がある。
どんな製品の商業販売の監督管理の承認を得る前に、私たちは長い、複雑で高価な臨床前研究と臨床試験を通じて、私たちの現在の候補製品、私たちの主要な候補製品、および任意の未来の候補製品は安全で純粋で効果的であり、これらの候補製品の目標適応に使用できることを証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。著者らの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。そのほか、臨床試験の初歩的な成功はこれらの試験が完成した後に得られた結果を代表しないかもしれない。通常，候補製品が臨床試験で失敗することによる自然流出率は極めて高い。臨床試験後期段階の候補製品は期待された安全性と有効性データを生成できない可能性があり、すでに臨床前研究と初歩的な臨床試験を通じて進展を得たにもかかわらず。生物製薬と生物技術業界のいくつかの会社は高級臨床試験で重大な挫折を受け、早期の試験で人を奮い立たせる結果を得たが、治療効果の不足或いは受け入れられない安全問題が存在するためである。臨床試験を開始した候補製品の大多数は承認されたことがなく、私たちのいかなる臨床試験が最終的に成功するか、あるいは現在の候補製品または任意の未来の候補製品のさらなる臨床開発を支持するか、あるいは最終的に承認されることは保証されない。
われわれの臨床試験結果は副作用や予期せぬ特徴の重症度と流行度を示す可能性がある。私たちの候補製品による副作用は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳しいラベル、またはFDAまたは同様の外国の規制機関が規制承認を延期または拒否する可能性がある。薬物に関連する副作用は、患者の募集または患者の試験完了能力に影響を与える可能性があり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。このようなすべての状況は私たちの業務、経営結果、そして財務状況に大きな損害を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品が副作用に関連している場合、または臨床前研究または臨床試験において予期しない特徴を有する場合、私たちは、それらの開発を中断、延期または放棄する必要があるかもしれない、またはその開発をより狭い用途または集団に制限する必要があり、リスク-収益の観点から、これらの用途または亜集団において、不良副作用または他の特徴は、それほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより容易に受け入れられるかもしれない。治療に関連する副作用は、患者募集または被験者が試験を完了する能力に影響を与える可能性があり、または潜在的な製品責任クレームをもたらす可能性がある。これらの状況のいずれも、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止し、私たちの業務、運営結果、および財務状態を深刻に損なう可能性がある。
われわれが行って計画中の臨床試験中の患者は，将来深刻な有害事象やわれわれの前臨床研究や以前の臨床試験では観察されなかった他の副作用を受ける可能性がある。また，我々の候補製品を他の療法と組み合わせて使用すれば，我々の候補品はこの療法に関連する有害事象を悪化させる可能性がある。私たちの候補製品を使用して治療している患者も手術、放射線、または化学療法を受けている可能性があり、これは副作用や有害事象を引き起こす可能性があります
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私たちの候補製品とは関係がありませんが、私たちの臨床試験の成功に影響を与える可能性があります。重篤な患者を著者らの臨床試験に組み入れることは死亡或いはその他の不良医療事件を招く可能性があり、原因はこれらの患者は他の治療方法或いは薬物を使用している可能性があり、或いはこれらの患者の病状が深刻であるためである。
現在または未来の任意の臨床試験において重大な有害事象または他の副作用が観察された場合、患者を臨床試験に参加することは困難である可能性があり、患者は私たちの試験から撤退する可能性があり、または候補製品の試験または私たちの開発を完全に放棄することが要求される可能性がある。我々、FDA、他の同様の外国規制機関またはIRBまたは倫理委員会は、そのような試験の対象が許容できない健康リスクまたは副作用に直面していると考えることを含む、様々な理由で候補製品の臨床試験を随時一時停止することができる。生物技術業界で開発されたいくつかの潜在療法は最初に早期試験で治療の将来性を示したが、その後副作用が発生することが発見され、それらの更なる発展を阻害した。副作用が候補品の発売承認を阻止したり保持したりしなくても，他の療法と比較した耐性により，副作用が市場受け入れを抑制する可能性がある。このようなどんな事態も、私たちの業務、運営結果、そして財務状況に実質的な損害を与える可能性がある。
また、もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得て、私たちまたは他の人が後にその製品による不良副作用を発見した場合、いくつかの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある。例えば、FDAは、そのような候補製品を使用した治療の利点が各潜在的患者のリスクよりも大きいことを保証するために、リスク評価および緩和戦略、またはREMSを採用することを要求することができ、医療従事者とのコミュニケーション計画、患者教育、広範な患者監視または分配システムおよびプロセスを含むことができ、これらのシステムおよびプロセスは、高度に制御され、制限され、コストが業界の典型的なプロセスよりも高い。他の潜在的な否定的な結果には
これらの事件のいずれも、私たちの候補製品の使用を減少させるか、または他の方法でその商業成功を制限し、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止または維持する可能性がある(適用される規制機関の承認が得られれば)。
もし私たちが患者を募集して臨床試験に参加することが困難であれば、私たちの臨床開発活動は延期されたり、他の悪影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
様々な理由から，臨床試験では患者登録の困難に遭遇する可能性がある。臨床試験方案に基づいて適時に臨床試験を完成し、他の事項以外に、試験が終了するまで十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに依存する。患者の登録は多くの要素に依存している
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さらに、私たちの臨床試験は、私たちの試験に参加することを選択する可能性のある患者のいくつかが競争相手による試験に参加することを選択する可能性があるので、私たちの臨床試験と同じ治療分野での候補製品の候補を他の臨床試験と争うであろう。例えば、私たちは共同研究を含めて様々な他の癌療法と競争するだろう。TILによる免疫療法に対する公衆の認知は，被験者の臨床試験参加意欲にも悪影響を及ぼす可能性がある。また，合格臨床研究者の数が限られているため，いくつかの競争相手が使用している同じ臨床試験地点でいくつかの臨床試験を行い，これらの地点で臨床試験が可能な患者数を減少させることが予想される。
また、私たちの製造プロセスを改善すれば、このような改善を実施する際に登録人数を遅らせるか、制限することになるかもしれません。このような実施は一時的なものであると予想されるが、これによる登録遅延は、当社の業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
患者募集の遅延はコスト増加を招く可能性があり、あるいは将来の臨床試験の時間や結果に影響を与える可能性があり、これらの試験の完成を阻止し、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが時々発表または公表している臨床試験の中期、初期、“頂線”および初歩的なデータは、より多くの患者データの出現に従って変化し、監査と検証プログラムの影響を受ける可能性があり、これは最終データの重大な変化を招く可能性があり、1つの適応の結果は、同じ候補製品の別の適応における予想結果を予測できない可能性がある*
私たちは時々私たちの臨床試験の初歩的または主要なデータを公開するかもしれない。これらのデータは、当時利用可能なデータの予備分析に基づいて、特定の研究または試験に関連するデータをより全面的に検討した後、結果および関連する発見および結論が変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、私たちの報告の裏線または予備結果は、同じ研究の将来の結果と異なる可能性があり、またはより多くのデータを受信して十分に評価されると、異なる結論または考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。バックラインと予備データは依然として監査とチェック手続きを受けなければならず、これは最終データが以前に公表されたバックラインまたは予備データと実質的な差がある可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、バックラインおよび予備データは慎重に表示されなければならない。
我々のTIDEAD−01試験の初期臨床更新など，われわれの臨床試験の初期または中期データを時々開示することも可能である。私たちが達成する可能性のあるこれらの試験の初期データまたは中期データは、被験者登録の継続およびより多くのデータの取得に伴い、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるか、または同じ候補製品の1つの適応の結果が別の適応の結果と実質的に異なる可能性があるというリスクに直面する可能性がある。後期臨床試験に有利な結果が生じなければ、任意の候補製品のための規制承認を得る能力は不利な影響を受ける可能性がある。臨床試験が有望な早期結果を示しても，別の適応では同一候補製品に対する臨床試験では類似した結果を示すことができない可能性があり，われわれの候補製品が承認されれば，市場のその製品に対する受容度が制限される可能性がある。中間または初期データとトップライン、予備データ、または最終データとの間の不利な差は、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。さらに、私たちまたは私たちの競争相手が中間または初期データを開示することは、私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社全体に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。もし私たちが報告した中期、初期、バックライン、または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、または財務状況を損なう可能性がある。
私たちの資源と資金が限られているので、私たちは特定の計画と候補製品を優先的に開発しなければならない；これらの決定は間違っていることが証明され、私たちの業務、運営結果、そして財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの財力と人的資源が限られているため、最初は研究プロジェクトと製品候補に重点を置いて、限られた適応を得るつもりです。例えば、私たちは最初に、結腸直腸癌、頭頸部癌、およびブドウ膜黒色腫の治療のための第一選択TIL候補製品TIDAL-01の開発に専念した。TIL療法は比較的に新しいと絶えず拡大する新型治療干与措置領域であるため、著者らの候補製品は開発、マーケティング、精算と商業潜在力の面で多くの不確定性が存在する。したがって、私たちは他の候補製品を探すことを放棄または延期するか、または後により大きな商業的潜在力またはより大きな成功可能性を有することが証明された他の兆候を提示するかもしれない。我々の
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資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できない可能性がある。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。
いくつかの原因で、私たちは現在或いは未来の研究計画の中から臨床開発に利用可能な実行可能な新製品候補を確定できないかもしれない。もし私たちが他の潜在的な候補製品を決定できなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受けるかもしれない。
我々の既存と計画中の他の適応候補製品を開発し、新しい候補製品と疾病標的を決定するためには、最終的に成功するかどうかにかかわらず、研究計画には大量の技術、財政、人的資源が必要である。我々の研究計画は当初，潜在的適応および/または候補製品の決定に希望を示す可能性があったが，様々な原因で臨床開発結果が得られなかった
したがって、私たちは内部研究計画を通じて私たちの候補製品のための追加の治療機会を決定することができないかもしれませんし、適切な潜在的候補製品を開発することは、私たちの将来の成長と将来性に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。私たちは私たちの努力と資源を潜在的な候補製品または最終的に成功しないことが証明された他の潜在的な計画に集中するかもしれない。
私たちは私たちの候補製品のための孤児薬物指定を求めるかもしれないが、私たちはこのような指定を得ることができないか、あるいは市場排他性を含む孤児薬物指定に関連する利点を得ることができないかもしれないが、これは私たちの製品収入を減少させる可能性がある。
米国やEUを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児薬物法案によると、生物学的薬物がまれな疾患または疾患の治療を目的としている場合、FDAは孤児薬として指定することができる。米国では、このような薬物の定義は、通常、患者数が20万人未満であるか、または米国では患者数が20万人を超えているが、米国では、米国の販売から薬剤開発コストを回収することができる合理的な期待はない。
米国では，孤児薬物指定は，税収割引やユーザ料金減免などの経済的インセンティブを当事者に与える権利がある。まれな疾患を治療するための薬物や生物製品の臨床試験も、生物製品が孤児として使用されているか否かにかかわらず、資金を贈る機会を得ることが可能である。さらに、孤児薬として指定された生物学的薬剤が、その後、そのような指定された疾患または条件を有する最初の市販承認を得た場合、製品は、限定された場合を除いて、FDAがその間に同じ疾患または条件の同じ薬物に対する別のマーケティング申請を承認することができないように、7年間の市場排他的期間を有する権利がある。もし私たちの競争相手が私たちの前に孤立した薬物の独占特許権を得ることができれば、私たちの候補製品と“同じ薬物”を構成し、同じ病気や病気を治療する製品については、長い間競争相手の製品を適用された規制機関の承認を得ることができないかもしれない。
EUでは、欧州委員会は、EMA孤児薬物製品委員会の関連意見に基づいて、開発された医薬製品に孤児薬の称号を付与することができ、(I)生命または慢性衰弱を危険にさらす疾患の診断、予防または治療に使用することができ、これらの疾患について、(Ii)申請を行う際に、このような状況がEUの10，000人以下の5人に影響を与えるか、または(B)孤児の身分によるメリットがない製品は、この医薬製品を開発するための必要な投資が合理的であることを証明するために、EUで十分な見返りを生じないであろう。(Iii)このような疾患を診断、予防または治療するためのEUの許可されていない好ましい認可方法、またはそのような方法が存在しても、製品は、その疾患の影響を受けている人に大きな利益をもたらすであろう。
孤児に指定された薬物が、その後、このような指定された適応を有する最初の発売許可を得た場合、薬物は、市場排他期を有する権利がある可能性がある。これは、FDAまたはEMAが同じ薬剤を受け入れる別のマーケティング申請を排除するか、またはEMAについて同様の製品に対する延期申請を受け入れ、欧州委員会はこの期間内に同じ適応に対してマーケティング許可を付与することができない。適用の
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アメリカでは7年、EUでは10年だ。関連規制機関が合意した小児科調査計画に適合した製品については，この期限は米国では6カ月，EUでは2年間延長される可能性がある。EUでは、薬物が5年目の終了時に指定された孤児薬の基準に適合しなくなった場合、既存の証拠に基づいて薬剤が十分に利益があることを証明することができ、市場排他性がもはや合理的ではない場合、または疾患の流行率が閾値を超えている場合、EUの排他的期限は6年に短縮されることができる。
私たちは特定の候補製品のために孤児の称号を申請するかもしれない。しかし，これらの薬物の孤児薬物指定を成功させることはできず，確実にこのような指定を受けても，孤児薬指定に関する利点を保つことができない可能性がある。私たちが孤児薬物の称号を獲得し、私たちの任意の候補製品のために孤児薬物排他性を獲得したとしても、この排他性は、異なる製品が同じ疾患や疾患のために承認される可能性があるので、これらの候補製品を競争から効果的に保護することができない可能性がある。孤児薬が孤児に独占特許を付与され、承認された後であっても、FDAが後の薬物が臨床的に良いと結論した場合、大部分の標的集団においてより安全で、より有効であることが証明されたので、または患者ケアに大きな貢献をしたので、FDAはその後、同じ疾患または状態に対するその後の同じ薬物の出願を承認することができる。同様に、最初の出願人が同意した場合、元の孤児薬の製造業者がEUに十分な数の薬剤を供給できない場合、または類似製品が私たちよりも安全で、より効果的であることが証明された場合、欧州委員会は、10年間の排他的期間中に同じ治療適応のために同様の薬剤を承認することができる。また，指定された孤児薬物が孤児指定の適応を得るよりも広い用途で許可されていれば，孤児薬物排他性を得ることはできない。さらに、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、またはこのようなまれな疾患または疾患患者の需要を満たすのに十分な数の製品を生産できない場合、米国における孤児薬の独占営業権を失う可能性がある。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。
私たちは、承認を加速するルートを使用することで、FDAや同様の外国規制機関の承認を得ることを試みるかもしれない。もし私たちがそのような承認を得ることができなければ、私たちは予想以上の追加臨床試験を要求される可能性があり、これは必要な上場承認を得る費用を増加させ、必要な上場承認を遅らせる可能性がある。FDAや同様の外国規制機関の加速的な承認を得ても、私たちの検証的試験が臨床的利益を確認していない場合、あるいは厳格な上場後の要求を遵守していない場合、FDAや同様の外国規制機関は承認撤回の加速を求める可能性がある。
私たちは未来に私たちの1つ以上の候補製品の承認を加速させることを求めるかもしれない。しかし、我々の候補製品は初期開発段階にあるため、FDAが私たちの任意の候補製品を迅速に審査する任意の形態の申請を承認する保証はありません。加速承認計画によれば、FDAは、候補製品が臨床利益を合理的に予測する可能性のある代替終点または中間臨床終点に影響を与えることを決定した後、深刻または生命に危害を及ぼす疾患の治療を目的とする候補製品の承認を加速することができ、この候補製品は既存の治療法よりも意義のある臨床的利益を提供する。FDAは臨床利益は特定の疾病の背景下で臨床意義のある積極的な治療効果であり、例えば不可逆的な発病率或いは死亡率であると考えている。承認を加速するために、代替終点は1つの標識であり、例えば実験室測定、放射画像、バイタルサイン或いは他の臨床利益を予測できると考えられる指標であるが、それ自体は臨床利益の測定基準ではない。中間臨床終点は不可逆的発病率或いは死亡率への影響の前に測定できる臨床終点であり、それは不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する影響を合理的に予測する可能性がある。加速承認経路は既存療法に対する新薬の優位性は直接の治療優位ではないかもしれないが、患者と公衆衛生の観点から見ると臨床上重要な改善状況である。承認が得られた場合、承認を加速することは、一般に、製品の臨床的利益を検証および説明するために、勤勉な方法で追加の承認後の検証的研究を行うことにスポンサーが同意することに依存する。このような承認後の研究がこの製品の臨床的利益を証明できなければ、FDAは承認を撤回する可能性がある。また，FDAの承認加速プロセスは，FDAが審査を加速する保証はなく，我々の候補製品が指定されたり，開発を加速したりする資格があっても，これらの候補製品がFDA承認を得る可能性は増加しない.
EUでは、集中手順により、EMAの人用医薬品委員会は、マーケティング許可申請を加速的に評価することができる。評価プロセスの加速を要求する申請者は，満たされていない医療需要に対する候補製品が公衆健康に大きな影響を与えることが予想され，特に治療革新の観点から証明しなければならない。
我々の任意の候補製品の加速承認を求める前に、FDAや同様の外国規制機関からのフィードバックを求める予定であり、そうでなければ、承認を求めて加速させる能力を評価する。フィードバックや他の要因を評価した後、BLAなどの申請を継続または提出することを決定することは保証されません
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承認または任意の他の形態の加速開発または検討を加速することが要求される。同様に、FDAなどの外国規制機関からのフィードバックが保証されていない後、私たちが最初にそうすることを決定しても、承認の加速または任意の他の形態の加速開発や審査を求めたり申請したりする。さらに、私たちが私たちの候補製品のために加速承認または他の加速開発または審査の申請を提出することを決定した場合、そのような提出または申請が受け入れられるか、または任意の加速開発または審査がタイムリーに承認されるか、または全く保証されない保証はない。FDAまたは他の同様の外国規制機関も、私たちの申請を考慮したり、任意の種類の申請を承認する前にさらなる検討を要求することができる。我々の候補製品が加速承認または任意の他の形態の加速開発または審査を得ることができない場合、候補製品の商業化の時間がより長くなり(あれば)、候補製品の開発コストを増加させ、市場での競争地位を損なう可能性がある。
FDAと他の規制部門は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。
もし私たちの候補製品が承認され、私たちがこれらの製品のラベル外用途を不正に普及させたことが発見されれば、私たちは重大な責任を負うかもしれない。FDAや他の外国規制機関は、承認されれば、処方製品(例えば、私たちの候補製品)に対する販売促進主張を厳格に規制する可能性がある。特に、製品は、製品が承認されたラベルに反映されるように、FDAまたは他の外国規制機関によって承認されていない使用に使用されてはならない。もし私たちが候補製品のマーケティング承認を得たら、医者は承認されたラベルと一致しない方法で患者に処方するかもしれない。もし私たちがこのようなラベル外の使用を普及させることを発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。米連邦政府は、ラベル外使用の不当な普及の疑いがある会社に巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外販売促進に従事することを禁止している。政府はまた、企業に同意法令に署名したり、永久禁止を実施したりすることを要求し、これらの禁止令に基づいて、特定の販売促進行為が変更または制限される。もし私たちが私たちの候補製品の普及を成功的に管理できなければ、承認されれば、私たちは重大な責任を負う可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
バイオテクノロジー産業に関連するリスク
私たちは激しい競争に直面しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受けるかもしれません。
生物技術と製薬業界の特徴は競争が激しく、知的財産権の保護が激しく、技術の進歩が迅速であることである。私たちの競争相手は他の治療法や薬物を開発することができ、私たちの候補製品と類似したり、より良い効果を達成することができるかもしれない。私たちの競争相手は、大型製薬、専門製薬と既存または新興のバイオテクノロジー会社、学術機関、政府機関、および公共および個人研究機関を含む。我々の多くの競争相手は、より多くの研究開発者および経験豊富なマーケティングおよび製造組織、および成熟した販売チームなど、より多くの財務、技術、および他の資源を有しており、他の生物製薬会社は、これらの大企業との協力手配を確立することによって競争することができる。規模が小さいか早い段階にある会社も重要な競争相手であることが証明される可能性があり、特に疾患を治療する新しい方法が開発された場合、私たちの候補製品もこれらの疾患の治療に集中している。古いバイオテクノロジー会社も、新しい療法の発見と開発を加速させたり、私たちが開発した候補製品を時代遅れにする可能性のある新しい療法を許可したりするために投資する可能性がある。バイオテクノロジー産業の合併と買収は私たちの競争相手にもっと多くの資源を集中させるかもしれない。技術の商業適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。我々の競争相手は、単独であっても、パートナーと協力しても、我々の候補製品よりも効率的で、安全で、商業化しやすい、またはコストの低い薬物または生物学的製品の開発、買収、または独占ライセンスに成功するか、または我々が技術および製品を開発するために必要なノウハウを開発するか、または特許保護を受けることが可能である。私たちの候補製品の開発と商業成功に影響を与える重要な競争要素は効果、安全性、耐性、信頼性、耐久性、使いやすさ、価格と精算だと信じています。
私たちは疾患適応の治療に集中している他の会社と競争する予定で、私たちの候補製品も治療に集中しています。競争相手は、私たちの技術と同じ疾患経路に集中する技術を開発するか、または目標疾患を完全に異なる方法で治療することに集中するかもしれない。私たちの競争相手も私たちと類似した技術の特許権を求めて獲得することができます。これらの特許権は将来私たちの製品開発の方向に影響を与えるかもしれません。あるいはこのような特許権の許可について交渉することが求められています。ある程度、新薬は競争相手によって開発され、私たちが開発したどの候補製品よりも有効であり、これは私たちの候補製品に対する需要を減少または否定する可能性がある。また，我々の候補製品は，ある疾患適応の既存または新興看護基準と一緒に使用される可能性があると信じているが，会社が既存の看護基準を改善し続けることにより，より有効な薬物療法が出現し，候補製品の利点を減少または完全に否定する可能性がある。私たちの競争相手には、私たちの早期パイプラインにおける目標治療分野のために療法を開発している会社も含まれているかもしれません。
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我々は製薬，バイオテクノロジー，その他の関連市場からの競争に直面しており，これらの市場はTILや固形腫瘍治療のための他の細胞療法の開発を追求している。私たちの競争相手は
また，他の個人持株のバイオテクノロジー会社が新しい抗原ガイドのT細胞方法を評価していることが知られている。また、他の電池ベースの方法を使用している会社もあり、これらの方法は私たちの候補製品を競争する可能性があります。より効果的な小分子、癌ワクチン、および他の方法が開発され、第一線または二線治療として使用される可能性があり、これは私たちが選択したTIL療法の機会を減少させる。また、著者らはより広範な腫瘍学市場におけるコスト効果と精算可能な癌治療に対する競争に直面している。
癌患者を治療する最も一般的な方法は、化学療法、ホルモン治療、生物学的治療(例えば、モノクロナル抗体および二重特異性抗体)、免疫治療、細胞ベース治療および標的治療、またはこれらの方法の組み合わせを含む手術、放射線および薬物治療である。市販されている癌薬物療法は多種多様である。多くの場合、これらの薬物は治療効果を向上させるために併用される。我々が選択したTIL候補製品(いずれかが承認された場合)は、これらの既存の薬剤および他の療法と競合する可能性があるが、それらが最終的にこれらの療法と組み合わせて使用されるか、またはこれらの療法の付属薬として使用される限り、選択されたTIL候補製品はそれらと競合できない可能性がある。
私たちの候補製品に対する規制機関の承認を得ても、私たちの競争相手の製品の供給と価格、そして私たちの候補製品の健康保険精算の制限は私たちの候補製品に対する需要と価格を制限するかもしれません。もし価格競争や医者が既存の治療方法から私たちの候補製品に転換したくない場合、あるいは医者が他の新薬や生物製品に変更したり、私たちの候補製品を保留することを選択した場合、私たちの商業計画を実施できないかもしれません。私たちの成功的な競争能力は、私たちが迅速に新しい候補製品を開発し、製品供給を製造し、患者を臨床試験に参加させることに成功し、目標適応の監督管理許可を獲得し、協力を確立し、マーケティングと商業化を成功させ、知的財産権を確保し、保護する能力に依存すると信じている。
免疫腫瘍学とTILに基づく免疫療法領域の負の発展は公衆の著者らの候補製品に対する見方を損害し、著者らの業務、運営結果と財務状況に不利な影響を与える可能性がある。
我々の候補製品の商業成功は癌免疫療法とTILによる免疫療法の受容の程度にある程度依存する。我々の候補製品の臨床試験または類似製品を開発する他の臨床試験における有害事象およびそれによって生じる宣伝、ならびに将来の免疫腫瘍学およびTILに基づく免疫療法の分野で出現する可能性のある任意の他の負の発展は、我々が開発する可能性のある任意の候補製品の需要を減少させる可能性がある。これらの事件はまた、一時停止、中断、臨床一時停止、または私たちの臨床試験の修正を招く可能性がある。公衆の認知が癌免疫療法やTILによる免疫療法が安全でないという説の影響を受けると，我々の療法や我々の競争相手の療法に関与していても，我々の候補製品は公衆や医学界に受け入れられない可能性があり，潜在的な臨床試験対象者がわれわれの臨床試験への参加を勧められる可能性がある。したがって、私たちは私たちの開発計画の実行を継続できないか遅延させることができないかもしれない。例えば，いくつかの承認されたCAR−T療法の施行は二次性悪性腫瘍のリスクに関与している。
免疫腫瘍学或いは生物技術業界の将来の負の発展はまた政府のより厳格な監督管理、より厳しいラベル要求、及び私たちの製品のテスト或いは承認において可能な規制遅延を招く可能性がある。どんなより厳しい審査でも、私たちの任意の候補製品のマーケティング承認を得るコストを延期または増加させる可能性があります。
我々が開発した候補製品が市場承認を得ても，医師，患者，第三者支払者，医学界の他の人が商業成功に必要な市場受容度を達成できない可能性があり，その販売から生じるどの収入も限られている可能性がある。
私たちはどんな候補製品も商業化したことがない。私たちの主要な候補製品を含む現在の候補製品、または私たちが開発した任意の未来の候補製品がマーケティング承認を得た場合、単一エージェントとして使用しても、他の療法と組み合わせて使用しても、医師、患者、第三者支払人、および医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。もし私たちが開発した候補製品が十分な受容度に達していなければ
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顕著な製品収入が生じないかもしれないし、私たちは利益を上げないかもしれない。もし私たちの候補製品が商業販売に使用されることが許可されれば、市場受け入れの程度は多くの要素に依存するだろう
もし私たちの候補製品が承認されれば、十分な市場受容度に達していなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの候補製品の潜在的なビジネス機会の大きさを推定することは難しいです。もし私たちのいかなる仮定が正確でなければ、私たちの候補製品の実際の市場は私たちが推定したものより小さいかもしれません。
我々の候補製品の潜在的なビジネス機会を見積もることは困難であり，これは我々の候補製品と併用した薬物や，競合療法や治療法の成功に大きく依存する。特に，TILによる療法のビジネス機会の推定は困難であり，新興分野であるため，TIL療法は承認されていない。潜在的なビジネス機会の推定は、業界知識および出版物、第三者研究報告、および他の調査を含む可能性がある多くの仮定に基づいている。アメリカ、他の主要市場、および他の地域の患者数は予想を下回る可能性があり、患者は私たちの候補製品治療を受け入れられないかもしれない、あるいは新しい患者はますます識別しにくくなったり、接触したりする可能性があり、これらすべては私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼすだろう。我々の内部仮定は合理的であると信じているが，これらの仮定は我々の経営陣の重大な判断に関連しており，本質的には不確実であり，その合理性は独立したメッセージ源の評価を得ていない.いずれの仮定も不正確であることが証明された場合、私たちの候補製品の実際の市場は、潜在的なビジネス機会の推定よりも小さくなる可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
著者らはずっと第三者に依存して著者らの臨床前研究のいくつかの方面に依存し、著者らの臨床試験を行い、そして著者らの候補製品に対して研究者が賛助する臨床試験を行う予定である。これらの第三者がその契約義務の履行に成功しなかった場合、予想される期限までに完了し、規制要求を遵守し、または協力関係を終了した場合、規制部門の任意の潜在的候補製品の承認を得ることができないか、または商業化することができない可能性がある。
大学，医療機関，CRO，戦略パートナー，他機関との合意に基づき，独立調査者を含む多くの第三者に依存してわれわれの臨床前研究や臨床試験のいくつかの面を行っている。Moffittとの連携プロトコルによると，MoffittのTIDAL−01 INDはMoffitt製候補品を用い，MoffittはTIDAL−01を生産する現場施設において専用のクリーンルーム能力と製造優先度で試験を支援する。我々はまた，第三者研究者が第三者臨床サイトで行ったCROを用いて我々の研究のいくつかを管理している。
これらの第三者と予算や契約を交渉する必要があると予想され、これは私たちの開発スケジュールを遅延させ、コストを増加させる可能性があります。われわれの臨床試験では，特に第三者に依存するため，臨床計画を遵守する場合を含めて，彼らの日常活動の制御や可視性は限られるであろう。しかし、私たちは私たちのすべての実験が適用された合意、法律と法規の要求、そして科学的な基準に従って行われ、私たちの第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。私たちとこのような第三者はGCP要求を守らなければならない。検査後、これらの監督機関は私たちのいかなる臨床試験もGCP要求に適合していないことを確定するかもしれない。私たちまたはこれらの第三者のいずれかが適用されるGCP要件を遵守できない場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、これらの試験の一時停止または終了を要求するか、または私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれない。また，われわれの臨床試験ではcGMPや同様の海外要求に応じて生産されたバイオ製品を使用しなければならず，大量の患者を必要とする可能性があり，これらの患者を募集できない可能性がある。
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私たちまたはこれらの第三者がこれらの規定を遵守できなかったか、または十分な数の患者を募集できなかった場合、私たちは臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期します。さらに、これらの第三者が連邦、州、または外国の詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規または医療プライバシーおよび安全法律に違反した場合、私たちの業務は巻き込まれる可能性がある。
私たちの臨床前研究あるいは私たちの現在と未来の臨床試験を行ういかなる第三者も私たちの従業員ではなく、また、私たちとこのような第三者との合意によって私たちに提供される可能性のある救済措置とこれらの救済措置を実行する能力を除いて、彼らが十分な時間と資源を私たちの臨床前研究と臨床計画に投入するかどうかを制御することができない。これらの第三者はまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床試験や他の製品開発活動を行っているかもしれません。これは、彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。これらの第三者がその契約の義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予想される期限内に完了した場合、彼らが交換する必要がある場合、または彼らが得た臨床前または臨床データの品質または正確性が、私たちの方案または法規の要求または他の理由を遵守できなかった場合、臨床開発スケジュールを含む我々の開発スケジュールは、延長、延期または終了される可能性があり、私たちは候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得たり、商業化に成功したりすることができないかもしれない。したがって、私たちの財務業績と候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
もし私たちがこれらの第三者CROまたは他の同様の組織との任意の関係が満了または終了した場合、私たちはCROまたは他の第三者と合意することができないか、または商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない(もしあれば)。CROを交換または追加することは、追加のコストをもたらし、管理時間と労力を必要とします。しかも、新しいCROが仕事を始めると、長い過渡期があることがある。そのため，遅延が生じる可能性があり，期待される開発スケジュールを満たす能力に大きな影響を与える可能性がある.CROとの関係を慎重に管理しているにもかかわらず、将来的に類似した挑戦や遅延に遭遇しないことは保証されず、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を与えないことも保証されない。
また，我々は依存しており，将来的には我々の候補製品に関する臨床試験を独立した機関にも依存して支援する可能性がある。我々は研究者が試験の設計または進行を支援することを制御することはできず、FDAまたは同様の外国の規制機関は、任意の1つまたは複数の理由(試験設計または実行の要素、安全問題、または他の試験結果を含む)のために、これらの研究者が試験を支援することは、我々によっても第三者によって制御されても、将来の臨床試験に十分な支援を提供できないと考えられるかもしれない。
このような手配は、調査員支援実験に関するいくつかの情報権を提供し、調査員支援実験によって生成されたデータにアクセスし、使用し、参考にすることを含む、私たち自身の監督管理記録を含む。しかし，研究者支援試験からのデータの時間や報告を制御することはできず，研究者支援試験からのデータも持っていない。研究者が後援した試験結果を確認したり複製したりできなければ，陰性結果が得られれば，候補製品のさらなる臨床開発をさらに延期または阻止する可能性がある。また，研究者や機関が候補製品の臨床開発における義務に違反している場合，あるいはデータが入手可能な第一次知識と比較して不十分であることが証明されている場合，我々自身が任意の将来の臨床試験を設計·実施する能力は悪影響を受ける可能性がある。
さらに、FDAまたは同様の外国の規制機関は、これらの研究者が後援する試験によって生成される臨床前、生産または臨床データの参照権利の十分性、またはこれらの研究者が後援する試験の臨床前、生産または臨床データの説明に同意しない可能性がある。もしそうであれば、FDAまたは同様の外国の規制機関は、より多くの臨床前、生産、または臨床データを取得して提出することを要求し、その後、私たちの計画試験を開始することができ、および/または、これらの追加データを受け入れない可能性があり、私たちの計画試験を開始するのに十分であるかもしれない。
私たちは現在第三者の製造と供給パートナーに依存しているため、私たちの研究開発、臨床前と臨床開発材料の供給は限られたり中断したり、あるいは数量や品質が満足できないかもしれない。
私たちはすでに第三者CDMOに依存して、私たちのいくつかの臨床前候補製品の供給を生産し、そして私たちのすべての臨床試験製品の供給を生産することを予想している。外部では、TIDAL-01をサポートするために、我々はCDMOのグローバルネットワークにおいて深いパートナー関係を構築し、これらのCDMOは生物技術開発、テスト、cGMP製造、調合と充填、包装、制御温度貯蔵と流通に特化している。TIDAL−01については，モフェット癌センターの細胞治療機関と密接なパートナーシップを構築し，cGMPの製造，試験，放出を担当し，選択されたTILをわれわれの研究者が後援する臨床試験の下でモフェットの臨床研究者に配布することを含む。我々は単独のパートナー関係があり，完全に我々が制御·監督し，TIDEAD−01の生産過程における配列決定とポリペプチド製造部分を担当している。同時に私たちは
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TIDEAD−01精選タイル製造プロセスの技術譲渡を完了し，米国に本部を置くCDMO Charles River実験室に譲渡した。
私たちの臨床前と臨床開発製品の供給は限られているかもしれないし、中断したり、品質が満足できないかもしれないし、あるいは受け入れ可能な価格で供給し続けることができないかもしれない。特に，我々のメーカーのどの交換にも大量の努力や専門知識が必要となる可能性があり，合格した交換数が限られている可能性があるため，TIDEAD-01を生産するためのCDMOに依存すると特に問題がある可能性がある.サプライヤーおよび製造業者は、適用される製造要件を満たし、cGMPや米国以外の類似外国要件のような規制基準に適合するために、規制機関の要求される厳格な施設およびプロセス検証テストを受けなければならない。私たちまたは私たちの契約メーカー、任意の未来の協力者、およびその契約メーカーは、cGMPの遵守を監督し、確保するために、FDA、EU加盟国の主管当局、または他の同様の外国規制機関の定期的な抜き打ち検査を受ける可能性がある。規制適合性の審査と検証に努めているにもかかわらず、我々の1つ以上の第三者製造サプライヤーは、FDA、EU加盟国の主管当局、または他の同様の外国規制機関の規制検査において、cGMP規定に適合していないことが発見される可能性がある。私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規を遵守できなかったことは、第三者サプライヤーを閉鎖すること、または薬品ロットまたはプロセスを無効にすること、罰金、禁止、民事処罰、遅延、一時停止、承認の変更または撤回、許可証の取り消し、候補製品または薬物の差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を含む我々への制裁を招く可能性があり、いずれも私たちの製品供給に重大な悪影響を及ぼす可能性がある, もし承認されれば そして、私たちの業務、財務状況、経営結果、将来性に深刻な損害を与えます。
もし私たちのどのメーカーも もし私たちがこのような要求を守ることができない場合、または品質、時間、または他の側面での私たちの義務を履行できない場合、または私たちのコンポーネントや他の材料の供給が他の理由で限られたり中断されたりした場合、私たちは自分で材料を製造することを余儀なくされるかもしれませんが、私たちは現在能力や資源を持っていない、あるいは他の第三者と合意していますが、私たちは合理的な条項でこれをすることができないかもしれません。場合によっては、我々の候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、そのようなスキルまたは技術を他の第三者に譲渡することは困難である可能性があり、実行可能な代替案が存在しない可能性がある。これらの要素は、私たちのこれらの製造業者への依存を増加させ、あるいは他の第三者が私たちの候補製品を生産するために、これらのメーカーからライセンスを取得することを要求するだろう。もし私たちが何らかの理由でメーカーの交換を要求された場合、新しいメーカーの施設とプログラムが品質基準とすべての適用された法規とガイドラインに適合しているかどうかを確認するように要求されます。新メーカーの検証に関する遅延は、タイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、製造業者または製造プロセスの変更は、FDAおよび同様の外国規制機関の事前審査を経なければならない可能性があり、FDAおよび同様の外国規制機関は、異なるメーカーが生産した候補製品の使用を許可しない可能性があり、または承認された場合、我々のマーケティング申請で決定されたメーカーではなく、異なるメーカーが生産したそのような製品を商業化することができる。
私たちが第三者とすでにまたは将来製造手配を達成した範囲内で、私たちはこれらの第三者に依存して、品質管理と保証に関する要求を含む契約と監督管理の要求に適合する方法でその義務を適時に履行する。もし私たちが候補製品の第三者製造を獲得したり維持したりすることができない場合、あるいは商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちの候補製品が承認されれば、私たちの候補製品の開発と商業化に成功できないかもしれない。さらに、私たちまたは第三者が私たちの製造要件を実行し、cGMPまたは同様の要件を遵守できなかった場合、様々な態様で私たちのトラフィックに悪影響を及ぼす可能性があります
CGMPまたは同様の要件を維持できなかったことは、請負業者がFDAまたは同様の外国規制機関の制裁を受ける可能性があり、これは、私たちの運営、規制承認を得るか、または維持する能力に影響を与える可能性があり、または任意の臨床開発計画の遅延、または任意の承認された製品の将来の商業化をもたらす可能性がある。さらに、充填および完了サービス契約の締結を遅延させたり、契約製造業者が必要に応じてサービスを履行できなかったりすると、任意の臨床試験、登録、および発表が延期される可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちの現在と未来の協力は私たちの業務に今も未来にも重要だ。もし私たちが新しい協力を行うことができない場合、あるいはこれらや私たちの現在のどの協力も成功しなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受けるかもしれない。
私たちの戦略の一部は戦略的に評価し、適切だと思う場合には、主要なバイオテクノロジーや製薬会社とのパートナーシップを構築することを含む、将来的により多くのパートナー関係を構築することである。たとえば，我々はモフェットとTIDEAD-01を開発する連携プロトコルを締結し，モフェットと連携協定を締結し，我々の関係をさらに拡大し，モフェットとの既存のプロトコルを支援する.私たちの製品開発能力は限られていて、まだ商業化する能力がありません。したがって、私たちは将来的に他の会社と協力し続け、私たちの計画や技術に重要な技術と資金を提供するかもしれません。
私たちの現在の協力と私たちが未来に参加するどんな協力も、以下のリスクを含む多くのリスクをもたらす可能性がある
もし私たちの協力が候補製品の成功的な発見、開発、将来の商業化につながっていなければ(承認されれば)、または私たちの協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちはこのような協力の下で未来の研究資金やマイルストーンや特許使用料を得ることができないかもしれない。本“リスク要因”の節および本四半期報告書10-Q表の他の部分に記載されている製品開発、規制承認、および将来の商業化に関するすべてのリスクも適用される
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私たちの治療協力者の活動ですさらに、もし私たちの協力者が私たちとの合意を終了したら、私たちは新しい協力者を引き付けることがもっと難しいことを発見するかもしれませんし、ビジネスや金融界での私たちの見方は不利な影響を受けるかもしれません。
私たちは私たちの候補製品のために適切なパートナーを探す上で激しい競争に直面しており、交渉過程は時間がかかり複雑である。私たちが候補製品との協力を成功させるためには、潜在的なパートナーは、私たちが求めている条項や他の会社が許可することができる製品に基づいて、これらの候補製品が魅力的だと思う市場で経済的価値があると考えなければならない。協力は複雑で高価で時間のかかる交渉と記録だ。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。我々が協力について最終的な合意を達成できるかどうかは，他の事項に加えて，協力者の資源や専門知識の評価，協調の条項や条件，提案された協力者のいくつかの要因の評価に依存する.また、私たちの協力協定には、非競争条項が含まれている可能性があり、承認されれば、これらの条項は、将来の協力者と戦略的に協力する能力を制限したり、製品を個別に商業化する能力を制限したりする可能性があります。
もし私たちがタイムリーに、許容可能な条項によって、または適切なパートナーと合意できない場合、私たちは、候補製品の開発を削減し、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を削減し、その潜在的な商業化を延期したり、(承認された場合)、任意の販売またはマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させ、開発または将来の商業化活動を自費で行わなければならないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や将来の商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加の資本を得る必要があるかもしれません。これらは私たちが受け入れられない条件であるか、あるいは全く得られないかもしれません。もし私たちが協力したり、必要な開発や将来の商業化活動を展開するのに十分な資金や専門知識がなければ、私たちの候補製品をさらに開発することができないかもしれません。承認されれば、それらを市場に出すことができず、薬品販売から収入を得ることができない、あるいは私たちの技術を開発し続けることができず、私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受ける可能性があります。私たちが新しい戦略的パートナーシップの構築に成功したとしても、私たちが合意した条項は私たちに不利になるかもしれないが、例えば、候補製品の開発や承認が延期されたり、承認された製品販売が失望した場合、私たちはこのような戦略的パートナーシップを維持できないかもしれない。私たちの候補製品に関連する任意の新しい戦略パートナー合意のいかなる遅延も、それらが市場に入っても、それらの競争力を低下させるために、候補製品の開発と将来の商業化を延期する可能性がある。
メーカーのような第三者への依存は、生産規模の拡大に関連するリスクに直面する可能性があり、財務義務を含む多くの義務を負う可能性があります。
私たちが臨床前と臨床試験を通じて引き続き私たちの候補製品を発展と推進することに伴い、私たちはそれに応じて私たちの業務規模を拡大する必要がある。例えば、私たちの候補製品の臨床試験を行う時、私たちはそれらを大量に生産する必要がある。私たちまたはどんな製造パートナーも、私たちの任意の候補製品の製造能力をタイムリーに、または費用効果的に向上させることに成功できないかもしれない、または全くできないかもしれない。また，拡張活動中に品質の問題が生じる可能性がある.もし私たちまたは任意の製造パートナーが私たちの候補製品の生産規模を十分な品質と数量で成功的に拡大することができない場合、その候補製品の開発、テスト、および臨床試験は延期または不可能になる可能性があり、任意の最終製品の規制承認または商業発表が延期または入手できない可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
政府の規制に関連するリスク
私たちの候補製品はアメリカと他の司法管轄区の監督管理審査過程で現在不確定であり、長く、時間と固有の予測不可能であり、私たちは私たちの候補製品の臨床開発と監督審査(もしあれば)の方面で重大な遅延に遭遇する可能性がある。
薬品の研究、テスト、製造、ラベル、承認、販売、輸入、輸出、マーケティングと流通、免疫療法と細胞療法などの生物製剤を含み、すべてアメリカFDAとその他の監督管理機関の広範な監督管理を受けている。我々は、FDAからBLAを取得するまで、または同様の外国規制機関から同様のマーケティング申請の承認を得るまで、米国でこのような製品を販売することを許可しない。私たちはこれまでFDAにBLAを提出したこともなく、類似した外国当局に類似したマーケティング申請を提出したこともない。BLAおよび類似の海外応用は、候補製品が各必要な適応に対して安全、純粋かつ有効である(または有効である)ことを決定するために、広範な臨床前および臨床データおよび支持情報を含まなければならない。BLAおよび同様の外国出願はまた、製品の化学、製造、および制御に関する重要な情報を含まなければならず、製造施設はライセンス前検査に成功しなければならない。
FDAはまた、承認を支援する安全性および有効性データの十分性を審議する専門家グループ、すなわち諮問委員会に要求する権利がある。諮問委員会の意見は拘束力はありませんが、可能です
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完成した臨床試験に基づいて開発された任意の候補製品が承認される能力に大きな影響を与える。外国の規制機関もまた似たような決定を下し、似たような影響を及ぼす可能性がある。
また、臨床試験は様々な原因で遅延または終了する可能性があり、以下の項目に関連する遅延または失敗を含む
患者の入選は臨床試験時間の重要な要素であり、多くの要素の影響を受ける。さらに、臨床試験は、私たち、そのような試験を行っている機関のIRBsまたは倫理委員会、またはFDAまたは同様の外国の規制機関によって一時停止または終了される可能性があり、または法規の要件または私たちの臨床規程による臨床試験、FDAまたは同様の外国の規制機関による臨床試験操作または試験場所の検査ができなかったことによる臨床休止、予見できない安全問題または副作用、候補製品の使用のメリットを証明できなかったことを含む多くの要因によって一時停止または終了する可能性がある。政府法規や行政行為の変化或いは臨床試験を継続するのに十分な資金が不足している。もし私たちが任意の候補製品の臨床試験の終了または完成を遅延させる場合、私たちの候補製品の商業見通しは不利な影響を受け、私たちが製品収入を作る能力は延期または終了されるだろう。また、どんな臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの製品開発と審査過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。
私たちは規制部門の私たちの候補製品に対する承認を得ることができないかもしれない。
FDAと国外で1種の新しい生物を許可する一般的な方法は関連患者集団中の関連生物の2つの良好な制御の第3段階臨床試験から処置データを得ることである。3期の臨床試験は通常数百人の患者に関連し、コストが高く、完成するまで数年かかる。
私たちの臨床試験結果は承認を支持しないかもしれない。さらに、私たちの候補製品は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれません
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また、FDAや同様の外国規制機関は、彼らの承認政策を変更する可能性があり、新たな法規を公布する可能性があり、これは、私たちが承認される能力を延期または阻止する可能性がある。もし私たちの候補製品が上記の要素または他の理由で規制部門の承認を得られなかった場合、どのような失敗も私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
医療提供者、医師、第三者支払者との関係は、適用される反リベート、詐欺および乱用、および他の医療法律法規の制約を受ける可能性があり、これは、私たちを刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声被害、および利益と将来の収入の減少に直面させるかもしれない。
米国や他の地域の医療提供者，医師，第三者支払者は薬品の推奨と処方に主な役割を果たしている。私たちの現在と将来の医療保健提供者、第三者支払者、顧客との合意は、私たちの製品の研究、販売、マーケティング、流通のための私たちの業務または財務配置と関係を制限する可能性がある広範に適用される詐欺や乱用、および他の医療法令に直面する可能性があります。特に、私たちの候補製品の研究と私たちの候補製品の販売促進、販売、マーケティングは、詐欺、リベート、自己取引、その他の乱用を防止するための広範な法的制約を受けています。これらの法律法規は、幅広い価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、構造および手数料(S)、特定の顧客インセンティブ計画、および他のビジネススケジュールを制限または禁止する可能性があります。これらの法的拘束を受けた活動は，患者を募集して臨床試験を行う過程で得られた情報の不正使用に関するものである。私たちの運営能力に影響を与える可能性のある連邦、州、外国の医療に関する法律と法規は含まれていますが、これらに限定されません
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米国以外でも、製薬会社と医療専門家との相互作用は、ヨーロッパ諸国の国家反賄賂法律、国家陽光規則、法規、業界自律行動準則、医師職業行為準則のような厳格な法律によって制限されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある。
医薬製品の流通は広範な記録保存、許可、貯蔵と安全要求を含む追加の規定と条例を遵守し、許可されていない医薬製品の販売を防止しなければならない。
これらの法律の範囲も執行も不確定であり，現在の医療改革環境の急速な変化の影響を受けている。連邦、州、外国の法執行機関は最近、医療保険会社と医療保健提供者の間の相互作用の審査を強化し、医療保健業界の一連の調査、起訴、有罪判決、巨額の罰金及び処罰と和解を招いた。業務手配が適用される医療保険法に適合していることを確保することや，政府当局が行う可能性のある調査に対応することは，時間や資源がかかる可能性があり，我々の経営陣の業務運営への関心を分散させる可能性がある。
政府および法執行当局は、私たちの業務実践が、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規を適用する現在または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護または維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、個人監禁、連邦および州政府によって援助された医療計画または同様の外国計画、契約損害、および私たちの業務の削減または制限を適用することを含む、私たちの業務に重大な影響を与える可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または他の合意の制約を受けて、これらの法律違反に関する告発、および追加の報告義務と監督を解決することを含む。これらの法律に違反するいかなる行為も、弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。今後発売される製品の販売を禁止または制限または撤回することは、当社の業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない。
1つの管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を獲得し、維持することは、他の管轄区域で規制承認を得ることができるか、または維持できる保証はなく、1つの管轄区で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区の監督審査過程に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、FDAが候補製品の発売を承認したとしても、または外国司法管轄区の同様の規制機関は、これらの司法管轄区域における候補製品の製造、マーケティング、および普及を承認しなければならない。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関によって受け入れられない可能性があるため、米国と異なるか、または米国の要求と行政審査期限よりも大きい場合があり、追加の臨床前研究または臨床試験を含む。アメリカ以外のいくつかの管轄区では、候補製品は精算承認を受けなければならず、その後、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る予定の価格もまた承認されなければならない。
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私たちはまた他の国でマーケティング申請を提出することができる。米国以外の管轄区域の監督管理機関は候補製品の承認に要求があり、私たちはこれらの管轄区が発売される前にこれらの要求を守らなければならない。外国の監督管理の承認を得て、外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できず、および/または適用されたマーケティング承認を得ることができなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力が損なわれ、これは私たちの業務、運営業績、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちがどんな候補製品の規制承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守できなかったり、私たちの候補製品が予期しない問題に遭遇したら、私たちは処罰されるかもしれない。
もし私たちの任意の候補製品が承認されたら、それらは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、発売後の研究及び安全性、有効性とその他の上場後の情報の提出に関する持続的な監督要求を受け、アメリカ連邦と州の要求及び外国の監督管理機関のような要求を含む。また，cGMPと米国以外の類似要求や，承認後に行った任意の臨床試験のGCP要求を遵守していく。
製造業者および製造業者の工場は、品質管理および製造手順がcGMPまたは同様の法規に適合することを確保することを含む、FDAおよび同様の外国規制機関の広範な要件を遵守することが求められている。したがって、私たちと契約製造業者は、cGMPまたは同様の要求に対する遵守状況、および任意のBLA、他のマーケティング申請、および以前の検査意見に対する応答に対する約束の遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受けるであろう。したがって、私たちと私たちと協力している他の人たちは、製造、生産、および品質管理を含む規制コンプライアンスのすべての分野に時間、お金、努力をかけ続けなければならない。
私たちが候補製品のために獲得した任意の規制承認は、製品上場の承認指示用途または承認条件によって制限される可能性があり、または第4段階(承認後)の臨床試験および監視を含む可能性の高い発売後試験要件を含み、候補製品の安全性および有効性を監視する。FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの候補製品または同様のリスク管理措置を承認するための条件として、REMS計画または同様の外国戦略を要求することも可能であり、これは、分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような患者の長期フォローアップ、薬物使用ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または安全使用を確保する他の要素の要求を必要とする可能性がある。さらに、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの候補製品を承認した場合、安全および他の上場後の情報、報告、登録の提出を含む任意のこのような計画の要求を遵守する必要があります。
規制要件や基準の遵守が維持されていない場合、または製品発売後に問題が発生した場合、FDAまたは同様の外国規制機関は、同意法令を強制的に実施したり、承認を撤回したり、変更したりすることができる。その後、我々の候補製品には、予期しない深刻または頻度の有害事象、または当社の第三者製造業者または製造プロセスに関連する有害事象、または規制要件を遵守できなかったことが、新たなセキュリティ情報または“ブラックボックス”警告を追加するために承認されたラベルの修正をもたらす可能性があり、新規安全リスクを評価するために発売後研究または臨床試験を実施すること、またはREMS計画または同様の外国戦略に従って流通制限または他の制限を実施することをもたらす可能性があることが分かった。他の他の潜在的な結果には
上場許可を付与する前および後に、臨床試験、生産承認、医薬製品の上場許可およびそのような製品のマーケティングを行うのに適したEUおよびEU加盟国の法律、または他の適用される法規要件を遵守しない場合、行政、民事または刑事罰を受ける可能性がある。これらの処罰は、臨床試験の遅延または拒否、またはマーケティング許可、製品撤回およびリコール、製品差し押さえ、一時停止、撤回、または一部のマーケティング許可の付与を含むことができる
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生産、流通、製造或いは臨床試験、経営制限、禁止、免許取り消し、罰金と刑事処罰を一時停止する。
FDAと同様の外国規制機関は、市場に投入された製品のマーケティング、ラベル、広告、販売促進を厳格に管理している。製品は承認された適応と承認されたラベルの規定でしか販売促進できません。FDAと同様の外国規制機関は、ラベル外用途の普及を禁止する法律と法規を積極的に実行し、ラベル外用途を不当に普及させていないことが発見された会社は重大な民事、刑事、行政責任に直面する可能性がある。FDAと同様の規制機関の政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制適合性を維持できなければ、私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。例えば、2023年4月26日、欧州委員会は、既存の薬品立法を改正するための新しい指令と法規の制定を要求する提案を採択した。提案の形で採択されれば、欧州委員会が最近提出した既存のEU法律を改正する提案は、EUにおける私たちの候補製品のデータと市場排他性の機会を減少させ、模倣薬や生物学的に似た競争を現在よりも早く受け入れることができ、関連する精算状態も低下する可能性がある。
承認されれば、いくつかの細分化された市場における私たちの候補製品のカバー範囲と精算範囲が限られているか、利用できないかもしれません。これは、任意の候補製品を利益的に販売することを困難にするかもしれません。
もし私たちの候補製品が承認されれば、その成否は保証範囲の可用性と第三者支払者の十分な精算に依存する。私たちの候補製品が保証と精算を得ることができるかどうか、あるいは私たちの候補製品の潜在的な収入を正確に推定することができないし、私たちが開発可能ないかなる製品も1つ以上の第三者支払者から保証と十分な精算を受けることができれば、私たちも引き続き保証と精算を提供することが保証されない。自分の病状に医療サービスを提供する患者は通常，第三者支払者によってその治療に関連する費用の全部または一部を精算する。したがって，政府医療計画(例えば連邦医療保険や医療補助)や商業支払者のカバー範囲と十分な補償は，新製品の受容度に重要である。
政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬物と治療および精算金額をカバーするかを決定する。第三者支払者の製品使用状況の決定を含む第三者支払人の保証範囲と精算は多くの要素に依存する可能性がある
米国では、第三者支払者の間に統一された製品保証や精算政策はない。したがって、政府や他の第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり、費用がかかるプロセスであり、これは、各支払人に科学的、臨床的、費用効果的なデータを提供して、個々の支払人に基づいて私たちの製品を使用することを支援する必要があるかもしれないが、保証され、十分な精算を得ることは保証されないかもしれない。特定の製品の保険を受けても，それによる精算支払率は利益を実現したり維持したりするのに不十分である可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと考える高い共済額が必要となる可能性がある。さらに、第三者支払者は、候補製品を使用した後に必要な長期的な後続評価をカバーしない可能性があり、十分な補償を提供しない可能性がある。患者は保険を提供しない限り、私たちの候補製品を使用することはできません。そして、私たちの候補製品の費用の大部分を支払うのに十分な費用を精算します。第三者支払者のカバー範囲や新承認製品の精算に関する不確実性が大きい。第三者決済者が私たちの候補製品の保証範囲と精算についてどのように決定するか予測するのは難しいです。そのほか、セット診断テストは単独で保証と精算を受ける必要があり、しかもそのセットの薬品或いは生物製品の保証と精算を含まない。医薬品や生物製品に適用される保険獲得や精算に適した類似課題は随伴診断にも適用される。
また、米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が新承認製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、私たちの候補製品に十分な支払いを提供できない可能性がある。より多くの法律や
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アメリカの特殊薬品価格設定の実践における法執行利益。具体的には、米国議会は最近数回の調査を行い、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革するための連邦と州立法を提出し、公布した。連邦レベルでは、2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬に対する条項が複数ある。総裁·バイデンの行政命令に応えるために，2021年9月9日，厚労省は“高薬価に対応した総合案”を発表し，薬品定価改革の原則を概説し，国会がとりうる様々な潜在的立法政策と，衛生·公衆サービス部がとりうる潜在行政行動を示し，これらの原則を推進した。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。
管理型ヘルスケアの傾向、ヘルスケア組織の日増しに増加する影響力、コスト制御措置、追加の立法変化により、私たちのすべての候補製品の販売は定価圧力に直面すると予想される。
現在行われている医療立法と規制改革措置は、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
規制、規制の変化、または既存の法規の解釈は、(1)私たちの製造スケジュールの変更、(2)製品ラベルの追加または修正、(3)私たちの製品のリコールまたは生産停止、(4)発売後の承認またはコンプライアンス計画、または(5)追加の記録保存要件など、私たちの将来の業務に影響を与える可能性があります。このような変化を強制的に実施すれば、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
アメリカでは、医療費用を統制するための多くの立法計画が続いているだろう。例えば，2010年3月，2010年に医療·教育調整法案(あるいは総称してACA)が改正された“患者保護·平価医療法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)が国会で可決され，政府や民間保険会社が医療資金を融資する方式を大きく変え，米国製薬業に大きな影響を与えた。その他の事項以外に、ACAは生物製品を低コストの生物模倣薬の潜在競争を受けさせ、医療補助薬物リベート計画に基づいてメーカーの医療補助薬物リベート計画の下でのリベートを計算し、医療補助薬物リベート計画の下でメーカーの最低医療補助リベートを増加させ、リベート計画を医療補助管理の看護組織に登録した個人に拡大し、あるブランドの処方薬のメーカーに対して年会費と税収を構築し、そして新しい連邦医療保険D部分カバーギャップ割引計画を作成する新しい方法を解決した。このうち，メーカーは保険間隔期間内に条件を満たす受益者に適用ブランド薬品交渉価格の70%の販売時点割引を提供することに同意しなければならず，メーカーの外来薬として連邦医療保険D部分保険の条件に組み込まれている。
ACAのいくつかの条項は公布以来、行政、司法、そして国会の挑戦を受けてきた。2021年6月17日、米国最高裁はACAへの最新の挑戦を却下した。理由は、プログラム上の理由は、ACAが全体的に違憲であり、“個人権限”が国会によって廃止されたからである。したがって、ACAは現在の形態で継続的に有効であるだろう。また，米国最高裁が裁決を下す前に，総裁·バイデンはACA市場による医療保険の取得を目的とした2021年2月15日から2021年8月15日までの特殊保険期間を開始する行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府当局に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得によって不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲の制限を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。2022年8月16日、総裁·バイデンは2022年インフレ削減法案に署名し、個人がACA市場で医療保険を購入する強化補助金を2025年に延長した。2025年からアイルランド共和軍は，受益者の最大自己負担コストと新たに構築されたメーカー割引計画を著しく低減することにより，連邦医療保険D部分計画下の“ドーナツ脆弱性”を解消した。バイデン政府の他の医療改革措置(あれば)が我々の業務にどのように影響するかは不明である。
ACAが公布されて以来、アメリカはまた他の立法改正を提案し、採択した。2011年8月2日、2011年予算制御法は、他を除いて、医療保険提供者に支払う医療保険を含めて前期ごとに合計2%減少した。これらの削減は2013年4月1日に施行され、その後の立法改正案により、国会が追加行動を取らない限り、これらの削減は2032年まで有効になる。2013年1月2日、2012年に米国納税者救済法が署名され、いくつかのタイプの提供者に支払われる医療保険をさらに減らすことが含まれている。また、2021年3月11日、総裁·バイデンは、単一源と革新者多源薬に対する法定医療補助薬品還付上限を廃止し、現在この上限を薬品メーカー平均価格の100%に設定した2021年米国救援計画法案に署名した
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2024年1月1日また，アイルランド共和軍(IRA)は他の事項を除いて，(1)HHSに連邦医療保険(Medicare)で覆われたある単一由来薬物と生物製品の価格について交渉するよう指示し，(2)連邦医療保険B部分とD部分にリベートを徴収し，インフレを超える価格上昇を懲罰するよう指示した。このような規定は2023年度から段階的に施行されるだろう。2023年8月29日、HHSは、連邦医療保険薬品価格交渉計画が現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、価格交渉を受ける上位10種類の薬物のリストを発表した。アイルランド共和軍は衛生と公共サービス部が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。これらの計画の実施に伴い，HHSは指導意見を発表·更新し続けている。アイルランド共和軍がどのように実施されるかは不明だが、製薬業に大きな影響を及ぼす可能性がある。バイデン政府の2022年10月の行政命令への対応として，2023年2月14日，HHSは報告書を発表し，医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)革新センターが試験する3種類の新しいモデルを概説し，これらのモデルは薬物コストを低減し，可獲得性を促進し，医療の質を向上させる能力に基づいて評価する。これらのモデルが将来の任意の医療改革措置で使用されるかどうかは不明である。また、2023年12月7日、バイデン政府は“ベハ·ドール法案”下の参入権を使用することで処方薬の価格を制御するイニシアチブを発表した。2023年12月8日、米国国家標準·技術研究所は、権限行使を考慮した機関間指導枠組み草案を発表し、その中で初めて製品価格を機関が進行権を行使する際に使用できることを決定する要因とした。これまでデモの権利を行使したことはなかったが、新たな枠組みの下で、この権利が継続するかどうかは定かではない。
これらの法律および将来の州および連邦医療改革措置は将来的に採択される可能性があり、いずれも連邦医療保険および他の医療保険資金のさらなる減少をもたらし、他の方法で規制の承認を得る可能性のある任意の候補製品の価格、またはそのような候補製品の処方または使用頻度に影響を与える可能性がある。
EUの薬品マーケティングと清算法規はEU加盟国における私たちの製品マーケティングと保証能力に重大な影響を与えるかもしれない。
私たちはアメリカでの私たちの候補製品の販売承認を求めるつもりで、選定された外国司法管轄区(EUを含む)でそうすることも求められるかもしれません。もし私たちの候補製品が1つ以上の外国司法管轄区で承認されたら、私たちはこれらの管轄区域の規則によって制限されるだろう。一部の外国国家、特にEU諸国では、医薬製品の価格設定は政府のコントロールと他の市場の監督管理を受けており、これは私たちの候補製品の定価と使用に圧力をかける可能性がある。これらの国では、候補製品の市場承認を得た後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。一部の国は、関連規制当局が補償決定を下した後にのみ、製品を販売することができると規定している。また、私たちの候補製品に対する市場の受け入れと販売は、私たちの候補製品が十分な保証範囲と第三者支払者の精算を持っているかどうかに大きく依存し、既存と将来の医療改革措置の影響を受ける可能性がある。
いくつかのEU加盟国では、医師と医療機関に支払われたお金は公開されなければならない。さらに、医師との合意は、通常、医師の雇用主、その主管専門組織、および/またはEU加盟国規制機関の承認を事前に通知および/または取得しなければならない。これらの要件は、EU加盟国に適用される国家法律、業界規則、または専門行為規則に規定されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある。
また、EUを含む多くの外国国では、薬品の定価や精算に対する要求は国によって異なる。例えば、EUは、その加盟国に様々な選択を提供し、その国の健康保険制度が補償を提供する医療製品の範囲を制限し、人が使用する医療製品の価格を制御する。EUの各加盟国が使用する参考定価と平行分配、あるいは低価格と高価なEU加盟国の間で裁定を行うことで、価格をさらに下げることができる。EU加盟国は医薬製品の具体的な価格を承認することができ、医薬製品を市場に投入する会社の収益力に対して直接或いは間接的に制御する制度をとることもできる。多くのEU加盟国はまた、その医薬製品の精算手続きを定期的に審査しており、これは精算状況に悪影響を及ぼす可能性がある。ある国では、私たちは臨床研究や他の研究を行う必要があるかもしれません。私たちの任意の候補製品の費用効果を他の利用可能な治療法と比較して、精算または価格設定の承認を得たり維持したりする必要があります。いくつかのEU加盟国では、より大きな市場を代表する国を含み、このような医療製品の健康技術評価(“HTA”)は、価格設定や精算手続きの一般的な部分となっている。HTAプロセスは、単一の国の国家ヘルスケアシステムにおける特定の医療製品の治療、経済、および社会的影響を評価するプログラムである。HTAの結果は、EU個別加盟国の主管当局がこれらの医薬製品の価格設定と補償地位を与えることに影響を与えることが多い。現在、EU加盟国間の定価と補償決定は特定の医薬製品のHTAの影響を受ける程度がそれぞれ異なる。2021年12月，衛生技術評価に関する第2021/2282号条例が可決され，第2011/24/EU号指令が改正された。この規定は2025年1月12日に施行され、EU加盟国の
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新しい医薬製品を含む衛生技術を評価し、これらの領域で共同臨床評価を行うEUレベルの協力に基礎を提供する。この規制は3年間の過渡期が予想され、EU加盟国がEU範囲で汎用的なHTAツール、方法、プログラムを使用することを可能にし、患者に最大の潜在的影響を有する革新的な医療技術の共同臨床評価、共同科学相談を含む4つの主要な分野で協力することができ、開発者はHTA当局にアドバイスを求め、新興医療技術と将来性のある技術を決定し、他の分野での自発的な協力を継続することができる。個別EU加盟国は、衛生技術の非臨床(例えば、経済、社会、倫理)の評価を引き続き担当し、定価と精算について決定する。
薬品に対して価格制御や精算制限を実行する国が私たちのいかなる製品にも有利な精算と定価手配を許可することは保証されません。歴史的に見ると、EUで発売された製品はアメリカの価格構造に従わず、通常価格ははるかに低くなることが多い。第三者支払者や主管当局が割引を公表することは、公布国や他の国の価格や補償レベルにさらなる圧力を与える可能性がある。もし価格設定が満足できないレベルに設定されている場合、または私たちの製品が精算できない場合、または範囲または金額に制限された場合、私たちまたは私たちの戦略パートナーの販売収入およびこれらの国での任意の候補製品の潜在的な収益力は否定的な影響を受けるだろう。
資金不足や世界的な健康問題によりFDAや他の国や外国政府や規制機関が中断し、重要な指導部や他の人員の募集、保留または配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは他の方法で新製品や修正された製品の適時または根本的に開発、承認、商業化を阻止することは、私たちの業務にマイナス影響を与える可能性がある。
FDAおよび同様の外国規制機関が新製品を審査·承認する能力は、政府予算や資金レベル、法定、規制および政策の変化、FDAと外国規制機関のキーパーソンの雇用と保留、ユーザー費用支払いを受け入れる能力、およびFDAおよび同様の外国監督管理機関が通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性がある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、FDAと比較可能な外国規制機関の平均審査時間は近年変動している。また、研究開発活動を援助する他の政府機関への政府の援助は政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。FDAや他の国および外国当局の中断も、新しい生物製品の緩和や承認された生物製品の修正が必要な政府当局による審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、過去数年間、2018年12月22日から35日間を含めて、米国政府は何度も閉店しており、FDAのような規制機関は、FDAのキー従業員を休暇させ、キー活動を停止しなければならない。
政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAまたは他の規制機関の定期検査、審査または他の規制活動を阻害する場合、FDAまたは他の監督管理機関が私たちの規制提出を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは承認されたバイオ製品候補製品が予想以上に早く競争に直面する可能性があることを求めるつもりだ。
2009年の“生物製品価格競争と革新法”(BPCIA)は、FDAによって許可された参考生物製品の生物学的に類似したまたは交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成した。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，FDAによる生物類似製品の承認は，参考製品が初めて許可された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品の完全なBLAを承認した場合、スポンサー自身の臨床前データおよび十分かつ良好に制御された臨床試験からのデータを含み、その製品の安全性、純度および有効性を証明するために、別の会社は依然としてこの参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。
BLAによってバイオ製品として承認された私たちのどの候補製品も、12年の排他的期限を得る資格がない可能性があるか、または国会の行動または他の理由で、この排他性が短縮される可能性があるか、またはFDAが私たちの候補製品を競合製品の参考製品とみなさないことは、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。さらに、承認されると、生物類似体が私たちのいずれかの参考製品をどの程度置換するかは、非生物製品の伝統的な模造薬代替と類似しており、これはまだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するかどうかは不明である。もし競争相手が私たちの候補生物模倣薬のマーケティング許可を得ることができれば、もし承認されれば、私たちの製品はこのような生物模倣薬の競争を受ける可能性があり、それに伴い競争圧力と潜在的な不利な結果がある。
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実際または予想されるように、適用されるデータ保護、プライバシーおよびセキュリティ法律、法規、基準、およびその他の要求を遵守できないことは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
世界的なデータ保護構造は急速に変化しており、私たちは多くの州、連邦および外国の法律、要求および法規によって制限されているかもしれないが、これらの法律、要求、および法規は、個人情報の収集、使用、開示、保持および安全を管理しており、例えば、私たちが収集する可能性のある臨床試験に関連する情報を管理している。予測可能な未来には、実施基準および法執行実践は依然として不確定である可能性があり、私たちはまだ未来の法律、法規、基準、またはその要求に対する見方が私たちの業務に与える影響を決定することができない。私たちが連邦、州、または外国の法律または法規、私たちの内部政策と手続き、または私たちの個人情報を処理する契約を遵守できなかったか、または遵守できなかったと思われることは、否定的な宣伝、政府の調査と法執行行動、第三者のクレームと私たちの名声の損傷を招く可能性があり、いずれも私たちの業務、運営結果、および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは新しいまたは追加のデータ保護法律と法規の制約または影響を受け、規制機関のより厳しい審査または関心に直面する可能性がある。米国では、“経済·臨床健康情報技術法案”により改正されたHIPAA、あるいは総称してHIPAAと呼ばれ、他の事項に加えて、個人が健康情報を識別できるプライバシー、安全、伝送、違反報告に関するいくつかの基準が規定されている。多くの医療提供者は，我々がそれから患者の健康情報を取得する研究機関を含め，HIPAAが公布したプライバシーと安全法規の制約を受けている。我々は現在HIPAAの保証実体やビジネスパートナーとして行動しているとは考えていないため，HIPAAの直接規制を受けていないが，知らずにHIPAAが保証している医療保健提供者や研究機関から個人識別可能な健康情報を受信しており，当該医療提供者や研究機関が個人識別可能な健康情報の開示に関するHIPAAの要求を満たしていない場合には，重大な刑事罰に直面する可能性がある。
いくつかの州はまた似たようなプライバシーと安全法令を採択した。これらの法律と法規は、異なる裁判所や他の政府当局によって解釈され、私たちおよび未来の顧客と戦略パートナーに潜在的な複雑なコンプライアンス問題をもたらすだろう。例えば、2018年カリフォルニア消費者プライバシー法案、またはCCPAは、2020年1月1日に施行される。CCPAはカリフォルニアの消費者のためのプライバシー権を創出し、ある個人情報を処理するエンティティのプライバシーとセキュリティ義務を増加させた。CCPAは違反行為に対する民事処罰と，データ漏洩に対する個人訴権を規定しており，データ漏洩訴訟が増加すると予想される。また、カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)は2023年1月1日に正式に発効し、CCPAを大幅に改正し、カバーする企業に追加の消費者権利手続き、データ使用の制限、高リスクデータの新たな監査要求、およびいくつかの敏感なデータ使用からの選択を含む追加のデータ保護義務を課した。それはまた、実質的な法規の発行を許可し、プライバシーと情報セキュリティ法執行の強化につながる可能性がある新しいカリフォルニア州データ保護機関を作成した。バージニア州、コロラド州、ユタ州、アイオワ州、コネチカット州ではすでに同様の法律が可決されており、他の州や連邦政府も同様の法律を提出しており、これは米国がより厳しいプライバシー立法に傾いている傾向を反映している。このような法律の公布は相互衝突の要求があり、コンプライアンスを挑戦的にする可能性がある。もし私たちがHIPAA、CCPA、CPRA、または他の国内プライバシーおよびデータ保護法律の制約または影響を受けた場合、これらの法律の要求を遵守できなかったために負う任意の責任は、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはまた外国の管轄区域で迅速に変化したデータ保護法律、規則、そして規制によって制限されているか、または制限されているかもしれない。例えば，ヨーロッパでは，EUとイギリスの一般的なデータ保護条例(それぞれEU GDPRとイギリスGDPR；合計GDPR)は，ヨーロッパ経済地域(EEA)および/またはイギリス内の個人の個人データの処理に厳しい要求をしている。GDPRを遵守しなければならない企業は、より強力なデータ保護要件の規制実行を含むより多くのコンプライアンス義務とリスクに直面しており、EU GDPRおよびイギリスGDPRによると、2000ユーロまでの英国GDPR GB 1750万の罰金、または規定を満たしていない会社の世界年収の4%に達する可能性があり、金額が大きい者を基準とする。これらの罰金以外にも、監督当局は広範な監査と検査権を持ち、不正行為者の個人データの全部または一部の処理を一時的または永久的に禁止する権利があり、GDPRはデータ主体と消費者協会に訴え、司法救済を求め、GDPR違反による損害賠償の個人訴権を獲得する権利を与える。いくつかの実際的または知覚された違反について、私たちは重複する可能性があるまたは異なる法執行行動の影響を受けるかもしれない。他の要件に加えて、GDPRは、このような個人データに対して十分な保護を提供することが発見されていない第3の国に、GDPRによって拘束された個人データを米国を含む第3の国に転送することを規制する。2020年7月、欧州連合裁判所(Court of the EU、略称CJEU)は、組織がいかに合法的に個人データをEU/欧州経済区から米国に移転するかを制限し、国際移転のためのプライバシー盾を無効にする方法である。このような移転を促進するために、欧州委員会は新しい標準契約条項、すなわちSCCを発表したが、これらの条項はEU GDPRに基づいて欧州経済地域以外で個人データを移転する場合にのみ適用される。各組織は現在、移転された個人データを効率的に保護するために、これらの保障措置を補完するために、どのような追加措置を実施し、維持する必要があるかを決定するために、重い義務を履行するように要求されている。2022年3月、米国とEUは無効な法規の代わりに新たな規制制度を発表したが、バイデン総裁が2022年10月7日に署名した米国の信号情報活動の保障措置の強化に関する行政命令を除いて、この新たなEU-米国データプライバシーの枠組みは実施されていない。2020年7月のCJEU裁決後、欧州裁判所と規制機関は国際データ転送に制限的なやり方をとった。AS
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規制当局が個人データ輸出メカニズムについてさらなる指導を発表し、および/または法執行行動を開始した場合、私たちは追加のコスト、クレーム、および/または規制調査または罰金を受ける可能性があり、および/または、私たちが業務を展開している国と地域の間で個人データを転送できない場合、これは私たちがサービスを提供する方法、地理的位置、または私たちの関連システムと業務の隔離に影響を与える可能性がある。GDPRは、私たちが処理している個人データに追加の責任と責任を課す可能性があり、新しいデータ保護ルールの遵守を保証し、コストが高く、管理層の注意をそらすための追加的なメカニズムの構築が要求されるかもしれません。これは重くて、私たちの業務、運営結果、そして財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。
適用される法律、法規、基準、私たちの契約義務、および他の法的義務を遵守するために努力しているにもかかわらず、これらの要求は、異なる司法管轄区域で不一致な方法で修正、解釈、適用される可能性があり、お互いまたは私たちが遵守しなければならない他の法的義務と衝突する可能性がある。私たちまたは私たちの従業員、代表、請負業者、コンサルタント、協力者、または他の第三者は、そのような要求を遵守できなかったか、またはプライバシーおよびセキュリティ問題を十分に解決できなかったと考えられ、根拠がなくても、私たちの追加コストおよび責任を招き、私たちの名声を損なうことができ、私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
国際業務を管理する追加の法律法規は、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちがアメリカ以外での業務をさらに拡大すれば、私たちは各管轄区域で事業を展開することを計画している多くの法律と法規を遵守するために追加の資源を投入しなければならない。“海外腐敗防止法”または“海外腐敗防止法”は、いかなる米国の個人または企業が、当該個人または企業が業務を獲得または保持するのを助けるために、外国の実体の任意の行為または決定に影響を与え、その個人または企業が業務を獲得または保留するのを助けるために、任意の外国の官僚、政党または候補者および他の関連者に直接または間接的に支払い、提供、許可、または任意の価値のあるものを提供することを禁止する。“海外腐敗防止法”はまた、米国に上場する証券会社にある会計条項を遵守することを要求し、これらの条項は、会社(国際子会社を含む)のすべての取引の帳簿と記録を正確かつ公平に反映し、国際業務のために適切な内部会計制御システムを設計し、維持することを要求する。
“反海外腐敗法”を遵守することは高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は製薬業に特別な挑戦をもたらしており、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は外国人官僚とされている。臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われた何らかの金は、政府関係者に支払われた不正金と考えられ、“海外腐敗防止法”の法執行行動につながった。
様々な法律、法規、および行政命令はまた、米国国外での使用および伝播を制限するか、または国家セキュリティ目的のために秘密にされた情報と、特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データとを特定の非米国国民と共有する。もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大すれば、これらの法律を遵守するためにもっと多くの資源を投入する必要があります。これらの法律は、アメリカ以外の地域で特定の製品や候補製品の開発、製造、販売を阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの研究開発コストを増加させるかもしれません。
国際ビジネス慣行に関する法律を遵守しなければ、重大な民事·刑事罰を受け、政府契約の資格を一時停止または廃止する可能性がある。米国証券取引委員会は、発行者が海外腐敗防止法の会計規定に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性もある。
私たちはアメリカと外国のいくつかの反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁、その他の貿易法律と法規の制約を受けている。私たちは違反によって深刻な結果に直面するかもしれない。
その他の事項を除いて、米国および外国の反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁およびその他の貿易法律法規は、総称して貿易法と呼ばれ、会社およびその従業員、代理人、臨床研究組織、法律顧問、会計士、コンサルタント、請負業者および他のパートナーの許可、約束、提供、提供、誘致、直接または間接的に公共または民間部門の受取人の腐敗または不当な支払い、または任意の他の価値のあるものを受け入れることを禁止する。貿易法違反は、大量の刑事罰金と民事処罰、監禁、貿易特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反と詐欺訴訟、名声損害、その他の結果を招く可能性がある。私たちは政府当局や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。私たちはまた、時間が経つにつれて、アメリカ以外での私たちの活動が増加すると予想している。私たちは、第三者を招いて臨床試験および/または必要な許可、許可、特許登録、および他の規制承認を得ることを計画しており、私たちがこのような活動を明確に許可したり、事前に理解していなくても、私たちは、私たちの人員、代理、またはパートナーの腐敗、または他の不正活動に責任を負うことが要求されるかもしれない。
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私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちの成功は私たちの知的財産権を保護する能力にある程度かかっている。私たちの固有の権利と技術を保護することは難しくて高価で、私たちはそれらの保護を保障できないかもしれない。
2023年12月31日現在、発行された11件の米国特許と、19カ国で発行された78件の外国特許を保有または独占的に許可している。我々は現在、17件の係属中の米国特許出願、3つの米国仮出願、2つの係属中の国際PCT出願、および他の11カ国·地域における74件の係属中の外国特許出願を有しているか、または独占的に許可している。私たちのビジネスの成功は、私たちの特許技術および私たちの候補製品、それらのそれぞれの成分、処方、共同療法、それらを製造するための方法および治療方法のための特許、商標および商業秘密保護の獲得と維持、およびこれらの特許を第三者の挑戦から保護することに大きく依存するだろう。私たちが許可されていない第三者が私たちの候補製品を製造、使用、販売、提供、または輸入することを阻止する能力は、これらの活動をカバーする有効かつ実行可能な特許の下で私たちが所有する権利の程度に依存する。もし私たちが開発したいかなる製品や技術のために特許保護を獲得して維持することができない場合、あるいは獲得した特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ製品や技術を開発し、商業化する可能性があり、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化の能力は不利な影響を受ける可能性がある。
特許出願プロセスは高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーにすべての司法管轄区域で提出して起訴することができないかもしれない。さらに、このような保護をタイムリーにまたは完全に得ることは、長期的な経済低迷、または世界的な金融や政治的危機、またはロシアとウクライナの間で持続的な政治的動揺のような、私たちがコントロールできない要素や事件の影響を受ける可能性がある。しかも、私たちはすべての関連市場で特許保護を求めたり、獲得しないかもしれない。我々は，特許保護を受けるのが遅くなるまで，我々の研究開発成果の可能な特許を識別して申告できない可能性もある.私たちは、私たちの従業員、会社の協力者、外部科学協力者、CRO、CMO、コンサルタント、コンサルタント、その他の第三者などと、私たちの研究開発成果を得る権利のある特許に関する当事者と秘密保持および秘密協定を締結したが、これらの当事者のいずれかは、これらの合意に違反し、特許出願を提出する前にこれらの結果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある。もし私たちが特許出願の提出を延期し、競争相手が私たちの前に同じまたは同様の技術の特許出願を提出した場合、私たちは特許権を獲得する能力が限られている可能性がある。そうでなければ、私たちはこのような技術の特許を全く得ることができないかもしれない。たとえ私たちが技術のために特許を申請することができても、私たちは限られた範囲の技術のためにしか特許を申請することができず、限られた範囲は私たちの候補製品を保護するのに十分ではないかもしれないし、競争相手の製品や私たちと似た候補製品を阻止することができないかもしれない。さらに、場合によっては、私たちは、第三者から許可を得て、第三者に与えられ、私たちのライセンシーまたはライセンシーの技術に依存することができるかもしれないことを含む、特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がないかもしれない。
生物および医薬製品候補特許の物質構成は、このような特許が提供する保護が任意の使用方法とは無関係であるため、これらのタイプの製品に強力な知的財産権保護形態を提供することが多い。使用方法特許は、特定の方法を使用する製品を保護する。このようなタイプの特許は、製品が特許方法の範囲を超えていることを示すために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させなくても，医師はラベルの外にこれらの製品を処方する可能性がある。ラベル外の処方は使用方法の特許侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず，このような行為は一般的であり，このような侵害行為の予防や起訴は困難である。
私たちの特定のプロジェクトは共同療法と関連があるかもしれない。併用療法に対する物質組成や使用方法特許は，より高い特許性基準に制約される可能性があるため，世界的に発表することは困難である可能性がある。
バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その声明は、私たちの候補製品または米国または他の国/地域におけるその使用をカバーする。特許が確実に発行されたとしても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、無効にされ、または強制的に実行されない可能性がある。また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護したり，我々の主張をめぐる他の人の設計を阻止したりすることができない可能性がある.もし私たちが持っている特許出願が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度が脅かされれば、会社が私たちと協力して私たちの候補製品を開発することを阻止し、私たちがそれを商業化する能力を脅かすかもしれない。また、臨床試験で遅延に遭遇すれば、特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるだろう。
米国や他のほとんどの国の特許出願は提出後しばらくは秘密であるため、私たちは私たちの候補品に関連する特許出願を最初に提出した会社ではないかもしれない。また、すべてのクレームについて2013年3月16日までに優先日を得る権利がある米国の出願は、第三者または第三者が行うことができる
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米国特許庁またはUSPTOによって開始され、誰が我々が出願した特許請求の範囲に含まれる任意の主題を最初に発明した者であるかを決定する。
私たちは最初の発明未解決特許出願がカバーしている発明者ではないかもしれません。もし私たちがそうでなければ、私たちは優先権紛争の影響を受けるかもしれません。私たちは、特定の特許の一部または全期間または特定の特許出願の全期間を放棄することを要求されるかもしれない。私たちが知らないいくつかの既存技術は、特許請求の範囲の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性があるかもしれない。我々が知っているかもしれないが，クレームの有効性や実行可能性に影響を与えるとは考えられない既存技術があるが，最終的にはクレームの有効性や実行可能性に影響を与えることが発見される可能性がある。もし挑戦されれば、私たちの特許は裁判所によって有効または強制執行可能であると宣言されるか、または有効かつ強制的な執行が発見されても、競争相手の技術または製品は裁判所によって私たちの特許を侵害したと認定されることを保証することはできない。私たちは、私たちの活動に関連すると考えられる競争相手の特許または特許出願を分析し、私たちの候補製品に対して自由に運営できると考えているかもしれませんが、私たちの競争相手は、私たちが関係ないと思う特許を含むクレームを出すかもしれません。これは、私たちの努力を阻害したり、私たちの製品候補や私たちの活動がこのようなクレームを侵害したりする可能性があります。他社が私たちの特許や他の知的財産権を侵害しない独立した上で、私たちの製品と同じ効果を持つ製品を開発するか、または私たちが発表した私たちの製品をカバーする特許の権利要件を中心に設計される可能性がある。
最近または将来の特許関連案法および/または特許改革立法の変化は、我々の特許出願をめぐる起訴および我々が発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。例えば、2013年に公布された“ライシー-スミス米国発明法”(Leahy-Smith America Invents Act)、または“米国発明法”(America Invents Act)によれば、米国は“先行発明”から“先行出願”制度に変換される。“先提出書類”制度の下で、他の特許性要件が満たされていると仮定すると、最初に特許出願を提出した発明者は、通常、他の発明者がいるか否かにかかわらず、その発明の特許を取得する権利がある。米国発明法には、特許出願起訴方式に影響を与える条項を含む米国特許法の他のいくつかの重大な変化が含まれており、既存技術を再定義し、新たなライセンス後審査制度を確立する。これらの変化の影響は不明であるが，米国特許商標局は最近“米国発明法”に関する新しい法規やプログラムを制定したため，特許法の多くの実質的な変化は，“まず出願を提出する”条項を含めて2013年3月に発効した。また，裁判所はこれらの条項の多くを扱っておらず，この法案や本明細書で議論されている特定特許に関する新条例の適用性はまだ決定されておらず，審査が必要である。しかしながら、米国発明法およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらすべては、私たちの業務および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
最近のヨーロッパ法の変化は私たちのヨーロッパ特許の組み合わせに不確実性をもたらした。特に、2012年には、単一の汎欧州統一特許を規定し、欧州特許訴訟のための新しい欧州統一特許裁判所、またはUPCを確立することを目的とした欧州特許パッケージまたはEU特許パッケージ条例が採択された。EU特許一括計画は2023年2月に承認され、現在17の加盟国をカバーしている。2023年6月1日、承認前に発行された特許を含むすべての欧州特許は、デフォルトで自動的にUPCの管轄権に属し、汎欧州禁止の取得を許可する可能性があり、UPC国の中央撤回手続きに参加するUPCのリスクにさらに直面する。EU特許パッケージによれば、EU特許パッケージが承認されてから最初の7年以内に、特許所有者は、UPCからの離脱を特許毎に“選択”することができるが、UPCの前に撤回が開始されたEP特許は、もはや“脱退”を選択することができなくなることが条件である。UPC締約国の場合、EU特許セットが承認された後に付与通知を受けた欧州特許出願の所有者は、単一特許を取得するか、または全国的に特許を検証し、選択脱退要求を提出することができる。EU特許パッケージは、我々が発行した欧州特許および係属中の出願の実行または保護をめぐる不確実性およびコストを増加させる可能性がある。将来の欧州特許出願戦略への全面的な影響と、加盟国および/またはUPCにおける我々が発行した欧州特許の実行または保護については、現在のところ不明である。
知的財産権は必ずしもビジネスに対するすべての潜在的な脅威に対処しません。
法的手段は限られた保護しか提供できず、私たちの権利を十分に保護できないか、あるいは私たちの競争優位性を獲得または維持することができるかもしれないので、未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定だ。例えば：
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私たちの固有の権利と技術を守る上で遭遇したどんな困難も、それによって私たちの固有の権利および技術を保護できないことは、私たちの業務、運営結果、および財務状態に悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちは第三者から得られた知的財産権許可に依存し、これらの許可のいずれを終了しても重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは特許、ノウハウ、そして独自技術に依存しており、私たち自身のものもあれば、他の人が許可しているものもある。これらのライセンスのいかなる終了も重大な権利の喪失を招く可能性があり、候補製品を商業化する能力を損なう可能性がある。
ライセンス契約によると、私たちとライセンシーとの間で知的財産権紛争が発生する可能性もあります
さらに、私たちが現在および未来に第三者と達成したいくつかの合意は、私たちがいくつかの取引を完了する能力を制限または延期するかもしれないし、これらの取引の価値に影響を与えるかもしれないし、あるいは私たちが何らかの活動に従事する能力を制限するかもしれない。たとえば，譲渡不可能または譲渡不可能な許可協定を締結したり，譲渡または譲渡を行うためには許可者の明確な同意が必要となる可能性がある.私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。
私たちは通常、私たちが許可している知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面しており、私たち自身が所有している知的財産権のように、これらのリスクは本“リスク要因”の節で述べられている。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなかった場合、私たちの業務、運営結果、および財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちが第三者との特許許可義務を履行できなければ、私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはライセンス契約の側であり、これらの合意に基づいて、私たちの候補製品に特許及び特許出願、技術ノウハウ、商業秘密及びデータ権利の許可を提供します。このような既存の許可証は私たちに様々な勤勉さ、マイルストーン支払い、特許権使用料、保険、そして他の義務を課している。もし私たちがこれらの義務を履行しなければ、私たちの許可者は許可を終了する権利があるかもしれません。この場合、私たちはこのような許可知的財産権に含まれる製品を開発またはマーケティングすることができません。
我々との合意によれば、我々のライセンシーは、非商業的学術および研究用途に基礎技術を使用すること、その技術に関連する研究の一般的な科学的発見を発表すること、および技術に関連する情報を通常の科学および学術的に開示する権利を含むいくつかの権利を保持する。我々のライセンス側が技術の使用をこれらの用途に制限しているかどうかを監視することは困難であり，悪用すると，ライセンス技術の権利を強制的に実行するために多くの費用が発生する可能性がある.
私たちは第三者とライセンス契約を締結することもできますが、これらの合意に基づいて、私たちは再許可者です。もし私たちの許可側が許可側と締結した上流許可協定の義務を履行できなければ、許可側は上流許可を終了する権利がある可能性があり、これは私たちの分許可を終了する可能性がある。このような状況が発生した場合、私たちは関連する権利の所有者から私たち自身の直接許可を得ることができない限り、私たちはこれ以上知的財産権を適用する権利を持たないだろうし、私たちは合理的な条項でそうすることができないかもしれないし、それは関連する知的財産権を含む候補製品の開発と商業化の能力に影響を及ぼすかもしれない。
私たちは、これらの許可内の特許および特許出願、活動、または私たちの許可内の知的財産権に関連する可能性のある任意の他の知的財産権の維持および起訴に対して限られた制御を持っている可能性がある。例えば、これらのライセンシーのこのような活動は、適用される法律および法規を遵守していないか、または有効かつ強制的に実行可能な特許および他の知的財産権を生成する可能性がある。私たちの許可者は私たちの業務の最良の利益に合った方法で私たちが許可を得た特許出願を起訴することに成功しないかもしれません。私たちはライセンス者が知的財産権の第三者侵害者に対して侵害訴訟を提起する方法には限られた制御があり、あるいはいくつかのために
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私たちに権限を与えてくれる知的財産権。ライセンシーの権利侵害訴訟や弁護活動は私たち自身が行うほど激しくないかもしれない。
もし私たちが私たちのビジネス秘密を保護できなければ、私たちの業務、経営結果、そして財務状況は不利な影響を受けるかもしれない。
特許および他の知的財産権保護に加えて、私たちは、特に特許保護が不適切であるか、または入手不可能であると考えられる場合に、当社の機密および独自の情報を保護するために、当社の従業員、コンサルタント、および第三者と締結された秘密協定および発明譲渡協定に深刻に依存している。私たちの候補製品の要素は、その製造および製造プロセスを含み、特許がカバーされておらず、特許を出願できない可能性があるノウハウ、情報、または技術に関連する可能性があり、したがって、これらの態様については、商業秘密およびノウハウを私たちの主要な知的財産権と見なすことができる。私たちはまた、将来の特許出願に含まれ得る概念の一時的保護として商業秘密保護に依存することができる。契約措置に加えて、私たちは物理的および技術的セキュリティ措置を使用して、私たちの固有の情報の機密性を保護しようと努力している。例えば、従業員またはアクセス許可権限を有する第三者が商業秘密を盗用する場合、このような措置は、私たちの独自の情報に十分な保護を提供しない可能性がある。私たちの安全措置は、従業員やコンサルタントが私たちの商業秘密を盗用して競争相手に提供することを阻止できないかもしれません。私たちがこのような不正行為に対して取った救済措置は費用が高く、私たちの利益を十分に保護するための十分な救済措置を提供することができません。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかる可能性があり、結果は予測できない。また，ビジネス秘密は，我々の法的追跡を阻止するように他の人によって独立して開発されている可能性がある.もし私たちのビジネス秘密のような私たちの任意の機密または独自の情報が漏洩または流用された場合、またはそのような情報が競争相手によって独立して開発された場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性がある。
しかも、アメリカ以外の裁判所は商業機密を保護することをあまり望まないこともある。私たちは、将来のビジネスパートナー、協力者、請負業者、およびビジネス秘密が盗まれるリスクの高い他の国に位置する他の他の人と、個人または外国の行為者を介した直接侵入、および国家行為者に関連しているか、または国家行為者によって支配されている人を含む商業秘密を含む私たちの独自の情報を共有する必要があるかもしれない。もし私たちが第三者が私たちのどんな商業秘密を使用するのを阻止するために法廷に訴えることを選択すれば、私たちは巨額の費用を生むかもしれない。私たちが勝訴しても、このような訴訟は私たちの時間と他の資源を消費するかもしれない。私たちは、当社の従業員、コンサルタント、および現在および潜在的なビジネスパートナーと契約を締結することを含む、当社の独自の情報およびビジネス秘密を保護する措置を取っていますが、第三者は、実質的に同じ独自の情報および技術を独立して開発したり、他の方法で私たちのビジネス秘密を取得したり、当社の技術を開示したりすることができます。
したがって、私たちは私たちの商業秘密を意味的に保護することができないかもしれない。私たちの政策は、従業員、コンサルタント、外部科学協力者、協賛研究者および他のコンサルタント、および現在および潜在的なビジネスパートナーに、雇用、相談、または他の適用関係の構築を開始したときに秘密保護協定に署名することを要求します。これらの合意は、当方との関係過程において、関係個人又は実体に開示されたすべての当方の業務又は財務に関連する機密情報を秘密にしなければならず、特定の場合を除き、第三者に開示してはならないと規定している。当社の従業員または第三者コンサルタントおよびサプライヤーが、研究、臨床試験または製造活動を実行するための任意の意図的または意図的または意図的な開示、または第三者(例えば、ネットワークセキュリティホールを介して)が私たちの商業機密または独自情報を盗用することは、競争相手が私たちの技術的業績をコピーまたは超えることを可能にし、それによって市場における私たちの競争地位を侵食する可能性がある。我々は我々の候補製品を開発·製造する際に第三者に依存することを期待しているため，我々は彼らとビジネス秘密を共有しなければならないことがあり，競争相手がこれらの秘密や我々のビジネス秘密が盗用されたり漏洩したりする可能性を発見している.従業員の場合、合意は、個人的に構想された、私たちの現在または計画中の業務または研究開発に関連するもの、または通常の勤務時間内、私たちのオフィス内で行われる、または私たちの設備または独自の情報を使用するすべての発明が、私たちの唯一および固有の財産であることを規定している。また，政策を策定し訓練を行い，ビジネス秘密保護への期待を指導し，ベストプラクティスについてアドバイスを行った。
私たちは他の会社が私たちが許可したいくつかの同じ知的財産権を許可したり、他の方法で私たちのビジネスモデルと運営をコピーすることを阻止することはできない。
私たちがライセンスを持っている当事者たちは似たような技術の療法を開発しているので、彼らは彼らの方法とデータを第三者に提供するかもしれません。これらの第三者は私たちのビジネスラインに入り、私たちと競争したいかもしれません。私たちは現在、第三者が私たちの商業計画をコピーしたり、他の方法で直接私たちと競争したりすることを防止するために、私たちの製品組み合わせ全体に独占的な権利を持っていません。私たちの既存の独占権は他社が私たちとの競争を阻止して実質的に似たような製品を開発するのに十分か十分であることは保証されません。
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知的財産権侵害に対する第三者のクレームは、私たちの製品発見と開発を阻害または延期する可能性があります。
私たちのビジネス成功は、私たちの現在および未来の候補製品を研究、開発、製造、マーケティング、販売する能力にある程度依存し、第三者の独自の権利を侵害することなく、私たちの独自技術を使用します。バイオテクノロジーや製薬業界では、特許や他の知的財産権に関する訴訟や、干渉、派生、派生を含む特許に挑戦する行政訴訟が数多くある各方面間米国特許商標局の再審、認可後の再審及び再審手続又は外国司法管轄区の異議及びその他の同様の手続。私たちは、私たちの候補製品および/またはノウハウが彼らの知的財産権を侵害していると主張する特許または他の知的財産権を持つ第三者の将来の訴訟の脅威に直面するか、または受ける可能性がある。我々が我々の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.私たちはまた、米国および他の場所のいくつかの特許および特許出願を理解しており、現在の形態で発表されれば、私たちのTIL製品またはその使用または製造方法をカバーする可能性がある。我々はTIL細胞治療分野のいくつかの第三者と共に、ヨーロッパでいくつかの特許に対する反対訴訟に参加した。バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。さらに、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの薬剤、製品、またはそれらの使用または製造方法をカバーしているかを常に明確にしているわけではない。したがって，我々の分野で発行される特許や提出された特許出願数が多いため，第三者は我々の候補製品，技術または方法を含む特許権を持っていると主張する可能性がある.
もし第三者が私たちが知的財産権を侵害していると主張すれば、私たちはいくつかの問題に直面するかもしれませんが、これらに限定されません
私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。さらに、いかなる訴訟の開始および継続に生じるいかなる不確実性も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。一般に，米国で行われている臨床試験やその他の開発活動は，“米国法典”第35編271節に規定されている安全港の免除によって保護されている。もし私たちの候補製品の一つがFDAの承認を受けた場合、その第三者は私たちに特許侵害訴訟を提起することによって、その特許の強制執行を求めるかもしれない。この点で，米国で法に基づいて発行された特許は有効性推定を有しており，“はっきりして納得できる”証拠のみがこの推定を覆すことができる，より高い証明基準である.我々が現在知らない第三者特許、すなわち、私たちの候補製品の使用または製造に関連する材料、製剤、製造方法、または治療方法の請求項が存在する可能性がある。私たちは私たちのいくつかの製品とサービスを自由に操作分析しただけで、私たちの分析が完全で完全であることを保証することはできず、アメリカと海外が私たちの製品やサービスの商業化に関連しているか、または必要なすべての特許と未定の申請を確定したことを確実にすることはできない。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。
さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を保有し、私たちの候補製品、製造過程で使用または形成された構造または分子の製造プロセス、または任意の最終製品自体をカバーする場合、任意のそのような特許の所有者は、適用特許に基づいて許可を得るか、またはそのような特許が満了するまで、無効または強制的に実行されない限り、候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が、私たちの処方、製造プロセス、または使用方法の様々な側面をカバーするために、任意の第三者特許を持っている場合、
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このような特許の所有者は、ライセンスを取得したか、またはその特許が満了するまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、候補製品を開発および商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、そのような許可は商業的に合理的な条項や全く存在しないかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができない場合、あるいは根本的にできなければ、候補製品を商業化する能力が損なわれたり、延期されたりする可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。我々が許可を得ても，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような種類の訴訟や訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動に利用できる資源を減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らの財政資源がはるかに大きいので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効果的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の知的財産権関連訴訟の開始および継続によって生じる不確実性は、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちにクレームを出した当事者は、禁止令や他の公平な救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。また、私たちの候補製品が第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、これらの第三者もまた、私たちの許可者と私たちと業務関係のある他の当事者に侵害クレームを提起する可能性があり、これらの当事者がこれらのクレームによって受けた任意の損害の賠償を要求される可能性があります。これらのクレームのいずれかが成功した場合、私たちは、これらの当事者に代わって損害賠償金を支払うことを要求されるか、または彼らが使用する製品の許可証を取得することを要求される可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。このようなライセンスは全く取得できないかもしれないし、商業的に合理的な条項では得られないかもしれない。また、訴訟がない場合であっても、承認されれば、当社の研究を進めたり、候補製品の将来の商業化を可能にするために第三者からライセンスを取得する必要があるかもしれません。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちの候補製品をさらに開発して商業化することはできず、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
第三者は、当社の従業員、コンサルタント、または他の第三者の不適切な使用、機密情報の開示、商業秘密の流用、または競業禁止または競業禁止協定違反と主張する可能性があります。
バイオテクノロジーや製薬業界でよく見られるように、私たちが雇った個人は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他の生物製薬や製薬会社に雇われていた。現在、私たちの実質的なクレームについて未解決または脅威を受けていないにもかかわらず、私たちの従業員、コンサルタント、および他の第三者が、私たちのために働いているときに他人の独自の情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているにもかかわらず、私たちは、ビジネス秘密または他の独自情報を含む、または私たちの従業員、コンサルタント、独立請負業者、または現在または潜在的なビジネスパートナーが、商業秘密または他の独自情報を含む前の雇用主または他の第三者の知的財産権を使用または開示することを意図していないか、または任意の競合禁止または禁止協定に違反していると非難される可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームに対抗することに成功しても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させる可能性があり、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。
私たちは、発明者または共同発明者としての元従業員、協力者、または他の第三者の特許または他の知的財産権における利益のクレームを受ける可能性がある。特許出願上適切な発明者が示されていないことは、その上で発行された特許が強制的に実行できない可能性がある。発明権紛争は、発明者として指定された異なる個人の貢献に関する相互矛盾した意見、外国国民が特許標的開発に参加する外国法律の影響、我々の候補製品の開発に参加する第三者の義務衝突、または潜在的な共同発明の共同所有権に関する問題によるものである可能性がある。例えば、私たちの候補製品開発に参加するコンサルタントや他の人の義務衝突によって在庫紛争が生じる可能性があります。訴訟はこれらと他の挑戦在庫のクレームに対抗するために必要かもしれない。代替または追加として、私たちはこのような知的財産権上の私たちの権利範囲を明確にするために協定を締結することができる。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。
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また、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは私たちの業務、運営結果、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような種類の訴訟や訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動に利用できる資源を減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らの財政資源がはるかに大きいので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効果的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の知的財産権関連訴訟の開始および継続によって生じる不確実性は、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、許容可能な条項で現在および任意の未来の候補製品を開発するために、必要な権利を獲得または維持することに成功しないかもしれない。
私たちの計画は他の候補製品に関連する可能性があり、第三者が保有する独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、私たちがこれらの独占権を獲得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれない。
私たちの候補製品はまた、効率的かつ効率的に動作するために特定の配合物を必要とする可能性があり、これらの権利は他の人によって保持されている可能性がある。私たちは、当社の業務運営に必要または重要であると考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。私たちは合理的な費用または合理的な条項でこれらのライセンスのいずれかを得ることができないかもしれないが、もしあれば、これは私たちの業務を損なうだろう。このような第三者知的財産権がカバーする成分や方法の使用を停止する必要がある可能性があり、そのような知的財産権を侵害しない代替方法の開発を求める必要がある可能性があり、追加のコストと費用および開発遅延を招く可能性があり、このような代替方法を開発することができても不可能である可能性がある。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。
また，学術機関や政府当局と協力し，これらの機関との書面合意に基づいて，われわれの臨床前研究や開発を加速する場合がある。場合によっては、これらの機関は、協力によって生成された機関の技術的な任意の権利について交渉することができるオプションを提供してくれる。このようなオプションにかかわらず、私たちは指定された時間範囲内でまたは私たちが許容できる条項の下でライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は他の人たちに知的財産権を提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、既存の知的財産権を維持することができなければ、私たちはこのような計画の発展を放棄しなければならないかもしれません。私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受ける可能性があります。
第三者知的財産権の許可·買収は競争の激しい分野であり、私たちよりも成熟したり、より多くの資源を持っている企業も、私たちの候補製品を商業化するために必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。より成熟した会社は私たちより競争優位にあるかもしれません。それらの規模、現金資源、そしてより強い臨床開発と商業化能力のためです。このような交渉を成功させ、最終的に買収を求める可能性のある他の候補製品をめぐる知的財産権を得ることができる保証はない。
私たちは私たちの特許または私たちの許可者の特許を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、実施できない、または書面記述の不足を含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する者が米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，起訴中に誤った陳述をしたりすることである可能性がある.特許や特許については
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私たちが許可した特許出願については、第三者の挑戦から任意のライセンス特許を保護する権利が限られているか、または参加する権利があるかもしれません。もし被告が無効または強制不可能な法的主張に勝った場合、私たちは少なくとも部分的、さらにはすべて、私たちの現在または未来の候補製品の任意の未来の特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務を損なうかもしれない。
さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効であることが宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭義の解釈に直面するリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。さらに、私たちが他方から許可を得るか、またはそれと共通して所有する知的財産権の成功的な追跡または他の方法で実行される能力は、共同所有者が人の参加および協力を可能にすることを必要とする可能性があり、そのような参加または協力が不足しているか、または保証されていない場合には、損害または禁止される可能性がある。
私たちは、米国特許商標局に特許請求の審査を請求することで、第三者の米国特許における特許請求の特許性に挑戦することを選択することができる一方的再試験各方面間審査または支出後に手続きを検討する。このような手続きは高価で、私たちの時間や他の資源を消費するかもしれない。我々は，欧州特許庁または欧州特許庁または他の外国特許庁の特許反対手続において第三者の特許に挑戦することを選択することができる.このような訴訟に反対する費用は巨大かもしれないし、私たちの時間や他の資源を消費するかもしれない。もし私たちが米国特許商標局、欧州特許庁、または他の特許庁で有利な結果を得ることができなかった場合、私たちは私たちの候補製品または独自技術が私たちの特許を侵害している可能性があると非難する第三者の訴訟に直面する可能性がある。
さらに、米国のいくつかの特許出願は、特許発行前に秘密にされている可能性があるため、米国および多くの外国司法管轄区域の特許出願は、通常、提出されてから18ヶ月後に発行される可能性があり、科学文献の出版物は、実際の発見よりも遅れていることが多く、他の人は、私たちが所有しているおよび認可内の発行された特許または私たちの係属中の技術について特許出願を提出しているかもしれないが、私たちは、その技術を発明した最初の人ではないかもしれない。私たちの競争相手はすでに提出されている可能性があり、将来的に特許出願を提出することができ、私たちと類似した製品または技術をカバーすることができる。このような任意の特許出願は、私たちが所有している特許出願または特許よりも優先される可能性があり、これは、そのような技術をカバーする発行された特許を取得する権利を要求することができる。2013年3月16日までに優先権日を有する権利があると主張する出願については、他方が我々が所有または許可している発明と同様の発明について米国特許出願を提出した場合、米国における発明の優先権を決定するために、米国特許商標局によって発表された妨害手続に参加しなければならない可能性があるかもしれない。もし私たちまたは私たちのライセンシーのうちの1つが米国特許出願に関する干渉プロセスの一方であれば、そのプログラムは、私たちが所有している発明または私たちに許可された発明に関連しており、私たちが成功しても、私たちは巨額のコストを招き、管理職を移転する時間と他の資源を費やす可能性がある。
第三者によって開始されるか、または米国特許商標局によって提起された干渉プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の発明に関連する発明の優先度を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権の喪失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることが要求される可能性があります。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や介入手続きは、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは私たちの商業秘密や機密情報の盗用を単独でまたは私たちの許可者と一緒に防ぐことができないかもしれません。特に法律ではアメリカのようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれません。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願中および特許発行後に、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の規定を遵守することを要求する。多くの場合，不注意は滞納金の支払いやルールを適用する他の方法で救済できるが，規定を遵守しない場合もある
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特許又は特許出願が放棄又は失効され，管轄区域に関する特許権の一部又は全部が失われた。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
法廷または米国特許商標局で疑問が提起された場合、私たちの候補製品に関連する発行された特許は、無効または実行不可能と認定される可能性がある。
もし私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つが第三者に対して訴訟を起こして、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの候補製品をカバーする特許が無効であり、および/または実行不可能であることを反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴が一般的であり、第三者は様々な理由に基づいて特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。この仕組みには再検討が含まれています各方面間外国司法管轄区における覆核、付与後覆核、派生法律手続及び同等の法律手続(例えば.，手続きに反対).このような訴訟は私たちの特許がこれ以上私たちの候補製品をカバーしないように撤回したり修正したりするかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。有効性については、例えば、既存技術を無効にする場合がある可能性があるが、我々、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効および/または強制できない法的主張で勝った場合、または私たちが他の方法で私たちの権利を十分に保護できなかった場合、私たちは私たちの候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は、私たちの業務、運営結果、そして財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国や他の管轄地域の特許法の変化は，特許の全体的な価値を低下させ，製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。また、米国はすでに“米国発明法”を制定し、実施している。さらに、米国最高裁の最近の裁決は、場合によっては特許保護の範囲を縮小し、特許所有者の他の場合の権利を弱体化させている。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を実施する能力を弱める可能性がある。例えば、以下の場合アソークです。分子病理学はMyriad Genetics，Inc.を訴える米国最高裁判所は，DNA分子に対するいくつかの主張は特許を申請できないと判断した。これらの裁決や裁判所、米国議会、または米国特許商標局の将来の任意の裁決が私たちの特許価値にどのように影響するかを予測することはできません。同様に、他の管轄区域特許法のいかなる不利な変化も、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの外国の知的財産権は限られていて、世界的に私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
私たちのアメリカ以外の知的財産権は限られている。世界のすべての国で候補製品を申請、起訴、擁護する特許は目を引くほど高価であり、米国以外のいくつかの国の知的財産権は米国とは異なる範囲と実力を持っている可能性がある。さらに、このような保護をタイムリーにまたは完全に得ることは、ロシアとウクライナとの間および中東で持続的な政治的動乱と関係があるかどうかにかかわらず、長期的な景気後退や世界的金融または政治的危機のような、私たちがコントロールできない要素や事件の影響を受ける可能性がある。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っているが法執行力がアメリカに及ばない地域に輸出することもできる。これらの製品は、私たちが発行した特許を持っていない司法管轄区域で私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許主張や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、その他の知的財産権保護の強制執行に賛成せず、特に生物製薬製品に関する保護に賛成しないことは、
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私たちは私たちの特許の侵害や第三者に対する競争製品の販売を阻止することは難しいです。これらの行為は一般的に私たちの独占権を侵害します。第三者が外国の管轄区域で訴訟を起こし、私たちの特許権の範囲または有効性に挑戦し、巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことができます。外国の管轄区域で私たちの特許や他の知的財産権を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、業務の他の方面への努力と注意を移動させることは、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。同様に、私たちのビジネス秘密が外国司法管轄区域で漏洩されれば、世界各地の競争相手は私たちの独自の情報を得ることができ、私たちは満足できる追跡権を持っていないかもしれない。そのような開示は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。また、私たちが知的財産権を保護し、実行する能力は、外国の知的財産法の意外な変化の悪影響を受ける可能性がある。また，中国やインドを含む一部の国では強制許可法が制定されており，これらの法律により特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。これらの国/地域では、特許が侵害された場合、または私たちまたは私たちのライセンシーが第三者にライセンスを付与することを余儀なくされた場合、私たちおよび私たちのライセンス者は限られた救済措置を受ける可能性があり、これらの特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。また、多くの国は政府当局や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
私たちは特許関連の訴訟や他の訴訟のために巨額の費用を発生する可能性があり、私たちは私たちの製品と技術の権利を保護できないかもしれない。
もし私たちまたは私たちの許可者が、第三者が私たちの所有または許可された特許で主張された発明を使用することを阻止するために裁判所に起訴することを選択した場合、第三者は、特許が無効であると判断することを裁判所に要求することができ、および/または第三者に強制的に実行すべきではない。私たちまたは彼らが(状況に応じて)これらの特許の侵害を阻止することに成功したとしても、これらの訴訟は高価であり、時間と他の資源を消費するだろう。さらに、裁判所はこれらの特許が無効であると判断するかもしれないが、私たちまたは彼らは(状況に応じて)他の人がこれらの発明を使用することを阻止する権利がない。このような訴訟のいずれにおいても不利な裁決を下すことは、私たちの特許権の範囲を縮小したり、無効にしたりして、第三者が私たちの技術または製品を商業化し、私たちに支払うことなく、私たちと直接競争することを可能にする可能性があります。米国特許商標局、欧州特許庁、または他の特許庁の不利な結果は、関連国または司法管轄区域で私たちの1つまたは複数の発明を実施する他人を排除する権利を失う可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
もう一つのリスクは、これらの特許の有効性が支持されても、裁判所は第三者の活動が私たちの所有または認可内の特許を侵害していないことを理由に第三者を阻止することを拒否することである。さらに、米国最高裁判所は最近、特許出願、特許付与、およびこれらの特許の資格または有効性に影響を与える法律原則をいくつか変更した。したがって、新たに改正された資格および有効性基準に基づいて、発行された特許は、無効な権利要件を含むことが発見される可能性がある。改訂された基準によれば、私たちが所有しているまたは許可されているいくつかの特許は、USPTOの訴訟手続き中または訴訟中に挑戦に直面し、その後の無効またはクレーム範囲を大幅に縮小する可能性があり、これはまた、特許を得ることをより困難にする可能性がある。
私たちまたは私たちの許可者は、私たちが所有しているまたは許可中の特許に対する侵害を検出できない可能性があり、これは、製造プロセスまたは処方特許に特に困難である可能性がある。私たちまたは私たちの許可者が第三者が私たちの所有または許可中の特許を侵害していることを発見したとしても、私たちまたは私たちの許可者は、第三者に対して訴訟を提起しないか、または第三者と和解することを選択することができる。もし私たちまたは私たちの許可者が後に特許侵害を理由にそのような第三者を起訴すれば、第三者はいくつかの法律を弁護することができるかもしれないが、そうでなければ、侵害行為と訴訟提起との間の遅延を初めて検出する以外に、これらの弁護は利用できない。このような法律の弁護は、私たちまたは私たちのライセンシーが、その第三者に対して、私たちが所有しているまたは許可内の特許を強制的に実行することができない可能性があります(場合によっては)。
他方が私たちが所有または許可している米国特許のいずれかの特許請求の特許性に疑問を抱いている場合、第三者は、例えば、米国特許商標局に特許請求書を審査するように請求することができる各方面間振り返ってみると一方的再試験または後再審手続きを付与する。このような訴訟は費用が高く、特定の特許請求の範囲の喪失または特許全体の損失をもたらす可能性がある。可能なUSPTO審査手続に加えて、欧州特許庁の特許反対手続又は他の外国特許庁の類似手続の一方となる可能性があり、これらの手続のうち、我々が所有又は認可した外国特許が挑戦されている。
将来、他人の特許権に挑戦する類似訴訟に巻き込まれる可能性がありますが、このような訴訟の結果は極めて不確定です。
このような訴訟における不利な裁決は、第三者特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができない可能性がある。これらの反対または同様の訴訟の費用は巨大である可能性があり、特定の特許請求の範囲の喪失または特許全体の損失をもたらす可能性がある。
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特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願提出日から20年である。特許期限調整および/または延長などの様々な延長は利用可能である可能性があるが、特許の有効期間およびその提供される保護は限られている。例えば、米国は規制遅延に基づく特許期間を延長する可能性がある。しかし、各上場承認は1つの特許しか延長できず、1つの特許は単一製品に対して1回しか延長できない。さらに、特許期間延長期間の保護範囲は、必ずしもすべての権利要件に拡大されるとは限らず、承認された製品をカバーする権利要件にのみ適用される。私たちの候補製品が特許を取得しても、特許有効期限が切れると、生物模倣薬を含む競争製品からの競争に直面するかもしれません。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
2023年12月31日現在、私たちは、特許として発表されれば、可能な特許期限の調整または延長を考慮せずに、2039年から2044年の間に満了する可能性のある特許出願が含まれている可能性のある独自技術と私たちの候補製品を有している。しかし、米国特許商標局又は外国関連特許庁は、上記いずれかの特許出願を承認してはならない。もし発行されれば、特許は私たちの最初の製品がアメリカまたは外国司法管轄区で発売許可を得る前または直後に満期になる可能性があります。さらに、発行される場合、これらの特許は、米国または外国司法管轄区域において、データおよび/または市場排他性によって、私たちの最初に承認された製品に任意の規制保護を提供する前または直後に満了する可能性がある。このような特許が満期になると、発行されれば、私たちは他の人を排除してこれらの発明を実施する権利を失う可能性がある。これらの特許の満期はまた私たちの業務、運営結果、そして財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受けるかもしれません。
私たちの商標または商号は、疑問、反対、侵害、回避、無効、キャンセル、汎用の発表、登録の権利がないと判定され、または他の商標が侵害されたと判定される可能性がある。商標登録過程で、私たちは米国特許商標局または外国司法管轄区から私たちの出願の拒絶を受けることができる。私たちはこのような拒否に答える機会があるだろうが、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれないが、私たちの商標は継続できないかもしれない。どんな商標訴訟も費用が高いかもしれない。さらに、私たちが商標を故意に侵害したことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償、利益の返還、弁護士費を含む重大な金銭損害に責任を負われる可能性がある。
また、米国の候補製品で使用される任意の名称は、商標として登録または登録されているか否かにかかわらず、FDAの承認を受けなければならないことを計画している。ヨーロッパにも似たような要求がある。FDAは、通常、他の製品名と混同される可能性がある可能性を含む、提案された製品名を検討する。FDA(または外国司法管轄区の同等の行政機関)が私たちが提案した任意の独自製品名に反対する場合、適用商標法の資格に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な代替名を決定するために、多くの追加資源が必要となる可能性がある。さらに、多くの国では、商標登録を所有し維持することは、高級商標所有者がその後に提起した侵害クレームに対して十分な弁護を提供できない可能性がある。
私たちは私たちの商標や商品名の権利を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。もし私たちが私たちの商標と商品名に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できないかもしれません。私たちの業務、運営結果、財務状況は悪影響を受ける可能性があります。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの普通株の価格は変動するかもしれません。あなたはあなたの全部あるいは一部の投資を失うかもしれません。
私たちの普通株の取引価格は大きく変動する可能性があり、様々な要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中のいくつかの要素は取引量が限られていることを含む制御できない。これらの要因は、“リスク要因”の節および本Form 10-Q四半期報告の他の部分で議論された要因に加えて、以下のような要因を含む
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また、株式市場、特にバイオテクノロジー会社の市場は、極端な価格や出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。従来、証券集団訴訟は、会社証券の市場価格が変動した後に会社に提起されるのが一般的であった。このような訴訟を起こすと、巨額の費用を招き、経営陣の注意力や資源を分散させる可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に限定されるだろう。
私たちは現在、将来の収益を維持し、私たちの業務の研究、開発、運営、拡張のために、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。任意の将来の債務または他の融資計画には、私たちの普通株が発表または支払い可能な配当金の金額を禁止または制限する条項が含まれている可能性がある。したがって、株主へのどんな見返りも私たちの普通株価格の上昇に限定されるだろう。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな制御を加えることができるだろう。
2023年12月31日現在、我々の役員、取締役、5%以上の株式保有者とそれぞれの関連会社実益は、私たちが発行した普通株の合計約51.0%を保有しています。これらの株主が共同行動することは、株主の承認を必要とするすべての事項に大きな影響を与えることができるだろう。例えば、これらの株主は、取締役選挙に著しく影響を与え、私たちの組織文書を修正し、任意の合併、資産売却、または他の重大な会社取引を承認することができます。このレベルの制御は、私たちの株主の一人であるあなたの最適な利益に合致すると考えられる私たち普通株への能動的な買収提案や要約を阻止または阻止する可能性があります。投資家は利益衝突が存在または発生する可能性があると考えているため、株式所有権の著しい集中は私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは新興成長型会社と小さな報告会社であり、新興成長型会社とより小さい報告会社に適用される報告要求の低下は、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させる可能性がある。
雇用法案の定義によると、私たちは新興成長型会社です。私たちが新興成長型会社であり続ける限り、私たちは、サバンズ-オキシリー法案第404条の監査人認証要件の遵守を要求されないこと、私たちの定期報告や依頼書の役員報酬に関する開示義務の削減、役員報酬に対する非拘束性相談投票の免除、株主承認までに承認されていない任意の金パラシュート支払いの要求を免除することなど、他の非新興成長型企業に適用される上場企業の様々な報告要件の免除を利用することができる。我々は、(1)(A)2027年12月31日まで、(B)財政年度の最終日まで、我々の年間総収入は少なくとも12.35億ドルであり、(C)財政年度の最終日は、非関連会社が保有する普通株の時価が前の6月30日に70000万ドルを超え、(2)前の3年間に10ドルを超える転換不可能債務を発行した日まで、新興成長型会社である。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。私たちはこの免除を利用することを選びました
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業績及び財務諸表は、新たな又は改訂された会計基準を採用した会社の経営業績及び財務諸表と比較できない可能性がある。
私たちも“小さな報告会社”であり、これは私たち非関連会社が保有する株の時価が70000ドル万未満であることを意味し、最近終了した会計年度では、私たちの年収は10000ドル未満である。(I)非関連会社が保有するわが株の時価が25000ドル未満である場合、または(Ii)最近終了した会計年度の年収が10000ドル未満であり、かつ非関連会社が保有するわが株の時価が70000ドル万未満である場合、規模の小さい報告会社であり続ける。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、最近の2つの財政年度の監査財務諸表のみを公表することを選択する可能性があり、新興成長型企業と同様に、より小さい報告会社が役員報酬に関する開示義務を減少させている。
私たちの取締役会の一部が私たちの主要株主の代表であるため、利益衝突が発生するかもしれない。
私たちのいくつかの主要株主またはその付属会社は、直接または間接的に私たちと競争するエンティティに投資することができるベンチャー投資基金または他の投資ツールである。これらの関係により、大株主又はその関連会社の利益が他の株主の利益と衝突した場合、大株主代表である我々の取締役会メンバーは公正ではない可能性がある。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることは私たちの株価を下落させるかもしれない。
もし私たちの株主が公開市場で私たちの普通株を大量に売却する意向を示したり、私たちの普通株の取引価格が低下する可能性があります。また、我々の既存株式補償計画によれば、各種ホームスケジュール、将来ロック協定、改正された1933年証券法下の第144条又は証券法下の証券法及び第701条の許可された範囲内で、未償還オプション制約、又は将来の発行のために保留された普通株式は、公開市場で販売する資格がある。これらの追加的な普通株が公開市場で販売されている場合、またはそれらが売却されると考えられている場合、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性がある。
当社の約1，330万株の普通株式を保有する一部の所有者は、証券法に基づいてその株式登録に関する権利を有する権利を有しており、これは、当社と当社の複数の株主との間の改正および再署名された投資家権利協定または権利協定またはMyst合併協定の第2の条項に基づいて規定されている。証券法に基づくこれらの株式の登録は、証券法第144条に規定されているように、証券法の下で制限されずに自由に取引されることになるが、付属会社が保有する株式を除く。これらの株主のどの証券売却も我々普通株の取引価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの定款文書とデラウェア州法律の反買収条項は、わが社の買収をより困難にし、私たちの株主の現在の経営陣の交換や更迭の試みを制限し、私たちの普通株の市場価格を制限するかもしれません。
当社の会社登録証明書の改訂·再記載および当社の改正·再記述の定款における条項は、取締役会や経営陣の統制権の変更または変更を遅延または阻止する可能性があります。当社の会社登録証明書の改訂と再記述の定款には、以下の条項が含まれています
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これらの規定は、株主が責任を持って私たちの経営陣に命じられた取締役会のメンバーを交代させることを難しくし、株主が現在の経営陣を交代または罷免しようとしていることを挫折または阻止する可能性がある。また，我々はデラウェア州に登録して設立されているため，デラウェア州会社法第203節の規定に管轄されており，ある例外を除いて，この条項は一般にデラウェア州会社が株主が“利害関係のある”株主になった日から3年以内に任意の“利害関係のある”株主と広範な業務統合を行うことを禁止している.上記のいずれの条項も、投資家が将来私たちの普通株に支払う可能性のある価格を制限することができ、潜在的な買収者が私たちの会社を買収することを阻止し、私たちの普通株の保有者が買収で私たちの普通株のプレミアムを獲得する可能性を低下させる可能性がある。
私たちが改訂して再記述した会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所とアメリカデラウェア州連邦地域裁判所は、私たちと私たちの株主とのほとんどの紛争の独占法廷となり、これは、私たちまたは私たちの役員、役員、または従業員との紛争において私たちの株主が有利な司法フォーラムを得る能力を制限する可能性があります。
私たちが改訂して再説明した会社登録証明書の規定によると、デラウェア州衡平裁判所はデラウェア州成文法または普通法に基づいて提起された以下のタイプの訴訟または手続きの独占裁判所である
この規定は、取引法で規定されている義務または責任を執行するための訴訟には適用されない。また、証券法第22条は、連邦裁判所と州裁判所は、このようなすべての“証券法”訴訟に対して同時に管轄権を持っていると規定している。したがって、州裁判所と連邦裁判所はこのようなクレームを受理する管轄権を持っている。複数の司法管轄区で訴訟を提起せざるを得ないことや、異なる裁判所が不一致または逆の裁決を行わなければならない脅威、およびその他の考慮要因を回避するために、我々が改正して再記載した会社登録証明書は、米国連邦地域裁判所が証券法に基づいて提出された任意の訴因を解決するための独占的なフォーラムとなる。デラウェア州裁判所はこのような選択の裁判所条項が表面的に有効であることを確定しているが、いくつかの州初審裁判所はこれらの条項を実行し、証券法のクレームを主張する訴訟は連邦裁判所で提起しなければならないと要求しているが、控訴裁判所がこれらの条項の執行可能性を確認する保証はなく、株主は依然として専属裁判所条項が指定された場所以外の場所でクレームを提出することを求めることができる。このような状況の中で、私たちは、私たちが改訂して再記載した会社登録証明書の独占フォーラム条項の有効性と実行可能性を強く主張する予定です。これは、他の法ドメインでこのような訴訟を解決することに関連する多くの追加費用を必要とする可能性があり、これらの規定は、これらの他の法ドメインの裁判所によって実行されない可能性がある。この排他的な裁判所条項は株主のクレームのコストを増加させる可能性がある。さらに、この排他的な裁判所条項は、株主が司法裁判所で、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員と紛争することに有利だと思うクレームを出す能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止することができるかもしれない。もし裁判所が私たちが改正して再記載した会社の登録証明書のいずれかの排他的な裁判所条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは
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州裁判所または州および連邦裁判所訴訟“証券法”クレームに関連するさらなる重大な追加費用が生じる可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、および財務状況を深刻に損なう可能性がある。
一般リスク因子
上場企業として、私たちの運営コストは大幅に増加し、私たちの経営陣は新たなコンプライアンスを実施するために多くの時間を投入することを要求されるだろう。
上場企業として、巨額の法律、会計、コンプライアンス、その他の費用が発生しますが、これは私たちが民間会社としては起きていないことです。私たちは、私たちの業務と財務状況に関する年間、四半期、現在の報告書をアメリカ証券取引委員会に提出することを要求する取引法の報告要求を受けます。また、サバンズ-オキシリー法案および米国証券取引委員会とナスダックが後にサバンズ-オクスリ法案の条項を実施するために採択された規則は、有効な情報開示と財務制御の確立と維持を要求し、コーポレートガバナンスのやり方を変更することを含む上場企業に重大な要求を提出した。また、2010年7月には“ドッド·フランクウォール街改革·消費者保護法案”、あるいは“ドッド·フランク法案”が公布された。テレス·フランク法案には重要な会社管理と役員報酬に関する条項があり、米国証券取引委員会はこれらの分野で“報酬発言権”や代理アクセスのような追加的な規則を取ることを要求している。新興成長型企業と小さな報告会社はいくつかの要求を免除することができるが、予算や計画よりも早くこれらの要求を実施し、意外な費用を発生させる必要があるかもしれない。株主急進主義、現在の政治環境、および現在の高度な政府介入と規制改革は、大量の新しい法規と開示義務を招く可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。
上場企業に適用される規則や法規は、私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にすることを予想しています。これらの要求が私たちの経営陣と従業員の注意を他の業務から移すと、それらは私たちの業務、運営結果、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。増加したコストは私たちの純収益を減少させ、あるいは私たちの純損失を増加させ、他の業務分野のコストを下げたり、私たちの製品やサービスの価格を向上させることを要求するかもしれません。例えば、これらの規則や条例は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価にすることが予想され、同じまたは同様の保険範囲を維持するために多くのコストを発生させることが要求される可能性がある。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。これらの要求の影響はまた、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することを引き付け、維持することを困難にしている。
もし私たちが財務報告に対して適切かつ効果的な内部統制を維持できなければ、私たちが正確かつタイムリーな財務報告を作成する能力が損なわれる可能性があり、投資家は私たちの財務報告に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の取引価格は下落する可能性がある。
我々は現在、“米国証券取引委員会”がサバンズ-オキシリー法案404条を実施する規則を遵守する必要はないので、この目的のために私たちの財務報告内部統制の有効性を正式に評価する必要もない。上場企業になった後、我々は、当社の四半期·年次報告書において財務及びその他の情報を認証し、財務報告の内部統制の有効性に関する年間管理報告を提供することを要求するサバンズ·オクスリ法案第302及び404条を実施するために、米国証券取引委員会規則の遵守を要求される。私たちは四半期ごとに財務報告の内部統制の変化を開示することを要求されますが、私たちの第2の年次報告Form 10-kまで、私たちの財務報告の内部統制の第1回の年次評価を要求されません。しかし、新興成長型会社として、私たちの独立公認会計士事務所は、アメリカ証券取引委員会に最初の年報を提出することを要求された翌年遅く、あるいは私たちがもはや新興成長型会社ではない日までに、財務報告の内部統制に対する私たちの有効性を正式に証明する必要はありません。“新興成長型企業”の地位を失い、申告加速のハードルに達した場合、独立公認会計士事務所は、財務報告に対する内部統制の有効性を証明することを求めることになる。私たちの経営陣が財務報告の内部統制を評価するために達成しなければならない基準のルールは複雑で、大量の文書、テスト、可能な救済措置が必要です。取引法における報告会社としての要求に適合するためには、私たちの情報技術システムをアップグレードする必要があるかもしれません。追加の財務および管理制御、報告システム、およびプログラムを実施し、追加の会計および財務者を招聘する必要があります。もし私たちまたは私たちの監査人が財務報告の内部統制に有効であると判断できなければ、投資家は私たちの財務報告に自信を失って、私たちの普通株の取引価格が低下する可能性がある。
未来に、私たちは財務報告書の内部統制に重大な弱点や重大な欠陥があるかもしれない。財務報告を内部統制できなかったいかなる行為も、財務状況、運営結果、またはキャッシュフローを正確に報告する能力を深刻に抑制する可能性がある。財務報告の内部統制に有効であると結論できなければ、あるいは独立公認会計士事務所がその第404条の審査を開始すると、財務報告の内部統制に重大な弱点や重大な欠陥があると判断し、投資家は
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もし私たちの財務報告が正確で完全でなければ、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック、アメリカ証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受けるかもしれない。財務報告の内部統制のいかなる重大な欠陥を補うことができなかったり、上場企業に必要な他の効果的な制御システムを実施または維持できなかったりすることは、将来的に資本市場に参入する機会を制限する可能性もある。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
我々は、取引所法案の定期報告要件を遵守し、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示された情報が蓄積されて管理層に伝達され、米国証券取引委員会の規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを合理的に保証するために、開示制御および手続きを設計しなければならない。いかなる開示規制や手続きも、発想や運営がどのように詳細であっても、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できず、規制制度を確保する目標が実現されている。
これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.例えば、私たちの役員または役員は、意図せずに新しい関係または手配を開示できなかった可能性があり、関連するいかなる取引も開示できなかった。さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.しかも、私たちは他の分野での私たちの業務のリスクを識別して解決するための正式なリスク管理計画を持っていない。
私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれませんが、この訴訟は費用が高く、経営陣の注意を分散させるかもしれません。
私たちの普通株の市場価格は変動するかもしれない。株式市場全体、特にナスダックとバイオテクノロジー会社は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にして会社の経営業績と関係がないか比例しない。従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは、バイオテクノロジー会社が近年大幅な株価変動を経験しているため、私たちと特に関連している。もし私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコスト(弁護コスト、およびそのような訴訟による任意の潜在的な不利な結果を含む)を招き、私たちの名声を損ない、経営陣の注意と資源を他の業務から移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。
もし私たちがナスダックの持続的な上場の要求を満たすことができなければ、私たちの普通株はカードを取られるかもしれない。
もし私たちがナスダックの継続上場の要求、例えば会社の管理要求や最低終値要求を満たすことができなければ、ナスダックは私たちの普通株を撤退させる措置を取るかもしれない。このような退市は、私たちの普通株の価格にマイナス影響を与える可能性があり、私たちの普通株の売却または購入を希望する時に私たちの普通株を売却または購入する能力を弱める可能性があります。退市事件では、私たちが上場要求を守るために取ったいかなる行動も、私たちの普通株の再上場を許可し、市場価格を安定させたり、私たちの普通株の流動性を高めたり、私たちの普通株がナスダックの最低購入価格要求以下に下落することを防ぐことを保証することができません。あるいは将来ナスダックの上場要求に合わないことを防止します。
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究報告を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究報告を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するだろう。証券や業界アナリストは今のところできないし、わが社の研究を決して発表しないかもしれない。証券や業界アナリストが私たちの会社を報道し始めなければ、私たちの株の取引価格はマイナスの影響を受ける可能性があります。証券や業界アナリストが報道を開始した場合、1人以上の追跡アナリストが私たちの株式格付けを引き下げたり、私たちの業務の不正確または不利に関する研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落する可能性がある。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
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項目2.未登録販売株式証券と収益の使用
株式証券の未登録販売
ない。
収益の使用
2023年7月20日、私たちのS-1表登録声明(ギア番号333-272600)は、米国証券取引委員会によって、私たちの初公募株の発効を発表しました。2023年7月25日の初公募終了時には、1株12.00ドルの募集株価で6，666，667株の普通株を売却し、8，000ドル万ドルの毛収入を獲得し、引受割引と手数料560ドル万と他の発行コスト合計約570万ドルを差し引いた純収益は約6，870ドル万であった。2023年8月15日、引受業者は1株12.00ドルで651，608株の普通株を追加購入する選択権を行使した。引受割引と50万の手数料を差し引くと、同社の純収益総額は730万となる。取締役、上級職員、任意の種類の株式証券を有する10%以上の者、又はそれらの共同会社又は我々の連合会社に賃金を支払う以外に、取締役、高級社員、任意の種類の株式証券を有する10%以上の者には、初回公募に関する支出を支払うことはないが、取締役会又は取締役会委員会でサービスする補償として高級職員及び非従業員取締役に支払うことは除く。米国銀行証券会社、Leerink Partners LLC、Piper Sandler&Co.が今回のIPOの共同簿記管理人を務めている。
我々が2023年7月24日にルール424(B)(4)条に基づいて米国証券取引委員会に提出した最終入札説明書に記載されている用途と比較して、初公募資金の計画用途は実質的に変化しなかった。
第3項.違約高級証券
該当しない。
プロジェクト4.地雷安全Y の開示事項
該当しない。
項目5.その他R情報
第 16 条の進捗報告の取引取り決め。
2024年6月30日までの3ヶ月間
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第六項です展示品
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引用で編入する |
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展示品 違います。 |
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説明する |
表 |
書類番号. |
展示品 |
保存する |
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2.1 |
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2020 年 12 月 11 日付のターンストーンバイオロジクス株式会社との合併 · 再編契約及び計画Flatiron Merger Sub I 株式会社Flatiron Merger Sub II 、 LLC 、 Myst Therapeutics 、 Inc. Timothy Langer と. |
S-1/A |
333-272600 |
2.1 |
2023 年 07 月 17 日 |
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3.1 |
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発行された会社登録証明書の改訂と再発行. |
8-K |
001-41747 |
3.1 |
2023 年 07 月 25 日 |
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3.2 |
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定款を改訂して再制定する。 |
8-K |
001-41747 |
3.2 |
2023 年 07 月 25 日 |
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10.1 |
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2024 年 4 月 26 日付の当社、 Myst Therapeutics ， LLC およびカリフォルニア銀行間の融資および担保契約 |
10-Q |
001-41747 |
10.1 |
2024年5月13日 |
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31.1* |
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2002年のサバンズ-オキシリー法第302条に基づいて首席執行幹事証明書が発行された。 |
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31.2* |
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2002年のサバンズ-オキシリー法第302節に基づいて首席財務幹事証明書が発行された。 |
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32.1*+ |
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2002 年のサーベネス · オックスリー法第 906 条に基づき採択された 18 U. S.C. セクション 1350 に基づく最高経営責任者および最高財務責任者の認定。 |
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101.INS* |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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101.Sch* |
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Linkbase文書を組み込んだインラインXBRL分類拡張アーキテクチャ |
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104* |
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表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット) |
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*アーカイブをお送りします。
+ ここに提供され、修正された 1934 年証券取引法第 18 条の目的のために「提出」されたものとみなされず、修正された 1933 年証券取引法または修正された 1934 年証券取引法に基づく提出に参照によって組み込まれるとみなされない。
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標札アトゥーレ
1934 年の証券取引法第 13 条または第 15 （ d ） の要件に従い、登録者は、 2024 年 8 月 14 日にカリフォルニア州ラホヤ市において、下記署名者、正当な権限を与えられた者によって、登録者に代わってこの報告書に署名させました。
ターンストーンバイオロジクス株式会社 |
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/s/ ヴェンカット · ラマナン |
ヴェンカット · ラマナン博士 |
最高財務責任者 |
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