アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
形式
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
OR
1934 年証券取引所法第 13 条または第 15 条 （ d ） に基づく移行報告書 |
_______ から _______ への移行期間について
委員会ファイル番号 ：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
（ 主 要 執行 役 所の 住 所 ） |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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ファイルマネージャを加速する |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2024年8月1日現在登録者は
カタログ表
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ページ |
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第1部-財務情報 |
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第1項。 |
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財務諸表(監査なし) |
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2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日時点の連結バランスシート |
5 |
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2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月期 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の営業および総合損失計算書 |
6 |
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株主権益簡明報告書 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の |
7 |
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2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月期キャッシュ · フロー決算書 |
9 |
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監査されていない簡明財務諸表付記 |
10 |
第二項です。 |
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経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
18 |
第三項です。 |
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市場リスクの定量的·定性的開示について |
26 |
第四項です。 |
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制御とプログラム |
26 |
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第2部-その他の資料 |
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第1項。 |
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法律訴訟 |
27 |
第1 A項。 |
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リスク要因 |
27 |
第二項です。 |
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未登録株式証券販売と収益の使用 |
81 |
第三項です。 |
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高級証券違約 |
81 |
第四項です。 |
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炭鉱安全情報開示 |
81 |
五番目です。 |
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その他の情報 |
81 |
第六項です。 |
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陳列品 |
83 |
署名 |
85 |
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前向き陳述に関する特別説明
このForm 10-Q四半期報告または四半期報告には、1933年証券法第27 A節および1934年証券法第21 E節に適合する前向きな陳述が含まれている。本四半期報告に含まれる歴史事実に関する陳述以外に、本四半期報告に含まれるすべての陳述は、著者らの未来の経営結果と財務状況、業務戦略、発展計画、計画中の臨床前研究と臨床試験、臨床試験の将来結果、予想される研究開発コスト、監督戦略、成功のタイミングと可能性、及び未来経営の管理計画と目標に関する陳述を含み、すべて展望性陳述である。場合によっては、投資家は、“可能”、“将”、“すべき”、“将”、“予想”、“計画”、“予想”、“可能”、“意図”、“目標”、“プロジェクト”、“考慮”、“信じる”、“推定”、“予測”、“潜在的”または“継続”またはこれらの用語の否定または他の同様の表現によって、前向きな陳述を識別することができる。これらの前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
3
これらの展望的な陳述は主に、私たちの現在の私たちの業務、私たちが経営している業界、および私たちの業務、財務状況、経営結果、および見通しの財務傾向の期待と予測に基づいており、これらの展望的な陳述は未来の業績や発展の保証ではない。これらの前向き陳述は、本四半期報告が発表された日までの状況のみを代表し、“リスク要因”の節と本四半期報告の他の部分で述べたいくつかのリスク、不確定要素、仮説の影響を受ける可能性がある。展望性陳述は固有にリスクと不確定性の影響を受けるため、その中のいくつかのリスクと不確定性は予測或いは定量化できず、投資家はこれらの展望性陳述に依存して未来の事件の予測としてはいけない。著者らの展望性陳述に反映された事件と状況は実現できない或いは発生できない可能性があり、実際の結果は展望性陳述中の予測結果と大きく異なる可能性がある。法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、または他の理由による、本明細書に含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正するつもりはありません。
また、“私たちは信じる”のような声明や似たような声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は，本四半期の報告日までに我々が把握した情報に基づいており，これらの情報がこのような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが，このような情報は限られているか不完全である可能性があり，我々の陳述は，入手可能なすべての関連情報について詳細な調査や検討が行われていることを示していると解釈されてはならない.これらの陳述は本質的に不確実であり、投資家にこのような陳述に過度に依存しないように注意する。
4
第I部-融資IAL情報
プロジェクト1.融資すべての報告書。
株式会社テナヤセラプティック
濃縮塩基スプレー銃のシーツ
(単位：千)
(未監査)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金 · 現金同等物 |
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市場有価証券への短期投資 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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他の非流動資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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負債その他流動負債を計上しなければならない |
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賃貸負債を経営し、流動 |
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流動負債総額 |
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非流動経営賃貸負債 |
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他の非流動負債 |
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負債総額 |
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株主権益： |
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普通株 |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
5
株式会社テナヤセラプティック
オペラの凝縮声明総合損失と総合損失
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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運営費用： |
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研究 · 開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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他の収入、純額： |
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利 子 収入 |
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その他の収入(赤字)，純額 |
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その他の収入合計，純額 |
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所得税費引前純損失 |
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所得税費用 |
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純損失 |
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その他の全面収益(損失)： |
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市場有価証券の純未実現利益 （ 損失 ） |
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総合損失 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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1株当たり純損失の加重平均株式、基本株式及び希薄株式を算出するための |
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付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
6
株式会社テナヤセラプティック
概要声明 of 株主持分
(単位：千、共有データを除く)
(未監査)
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普通株 |
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その他の内容 |
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他の総合を累計する |
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積算 |
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株主合計 |
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株価 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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株式会社 |
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2024 年 1 月 1 日現在の残高 |
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発行コストを差し引いた普通株式および事前資金調達ワラントの発行 |
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株式オプションの行使による普通株式の発行及び制限付き株式の付与 |
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事前資本権証を行使する際に普通株式を発行する |
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株に基づく報酬 |
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その他総合損失 |
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純損失 |
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2024 年 3 月 31 日現在残高 |
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従業員の株式購入計画に基づいて普通株を発行する |
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ストックオプションの行使による普通株式の発行及び制限付き株式の付与 |
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株に基づく報酬 |
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その他総合収益 |
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純損失 |
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2024年6月30日までの残高 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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他の総合を累計する |
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積算 |
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株主合計 |
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株価 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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株式会社 |
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2023年1月1日現在の残高 |
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発行時普通株式の発行 |
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早期に行使された株式オプションの帰属 |
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株に基づく報酬 |
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その他総合収益 |
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純損失 |
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2023 年 3 月 31 日現在の残高 |
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関連普通株式の発行について |
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発行時普通株式の発行 |
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普通株式の発行について |
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発行時普通株式の発行 |
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株に基づく報酬 |
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その他総合損失 |
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純損失 |
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2023年6月30日までの残高 |
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( |
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付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
8
株式会社テナヤセラプティック
概要声明キャッシュフローの ts
(単位：千)
(未監査)
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却 · 償却 |
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有価証券のプレミアム （ 割引 ） の償却 （ 増額 ） |
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株に基づく報酬 |
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非現金でレンタル料金を扱っております |
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他にも |
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営業資産 · 負債の変動 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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他の非流動資産 |
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売掛金 |
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負債その他流動負債を計上しなければならない |
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リース負債を経営する |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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財産と設備を購入する |
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有価証券を購入する |
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有価証券満期日収益 |
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他にも |
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投資活動が提供する現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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フォローオンオファリングにおける普通株式及び事前資金付きワラントの発行収益 （ 発行費用を差し引いたもの ） |
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ストック · オプションの行使及び従業員株式購入計画による利益 |
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前資金調達令状の行使による利益 |
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発行コストを差し引いた市場販売収益 |
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発生した提供費用の支払い |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金純変化 |
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( |
) |
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期初現金および現金等価物と制限現金 |
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期末現金および現金等価物および制限現金 |
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$ |
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$ |
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現金、現金等価物、制限現金の構成要素 ： |
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現金 · 現金同等物 |
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$ |
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$ |
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他の非流動資産に計上された制限された現金 |
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現金、現金等価物、および限定現金 |
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$ |
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$ |
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||
非現金投資と融資活動を追加開示します |
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売掛金、売掛金及びその他の流動負債に掲げる財産及び設備 |
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$ |
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$ |
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付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
9
株式会社テナヤセラプティック
監査されていないコンデンスホテルに付記するED財務諸表
業務記述
Tenaya治療会社(当社)は2016年8月にデラウェア州に登録設立され、カリフォルニア州サンフランシスコ南部に本社を置く。同社は臨床段階のバイオテクノロジー会社であり，心臓病の潜在的駆動因子に対する根治療法の発見，開発，提供に専念している。同社の主要な候補製品はTN−201，ミオシン結合蛋白C 3関連肥大性心筋症を治療する遺伝子療法，TN−401，トロンボアビジン2に関連する不整脈を治療する右室心筋症の遺伝子療法，TN−301，心不全治療のための小分子であり，駆出率は不変である。
流動性
同社は設立以来純損失を計上しており，その研究·開発活動に伴い，このような損失は継続すると予想される。2024年6月30日現在、同社の累積損失は$
2024年8月6日、当社はFirst-Citizens Bank&Trust Company傘下のシリコンバレー銀行(SVB)と融資協定(融資協定)を締結した。融資契約によると、同社は$を引き出す権利がある
経営陣はその事業計画を全面的に実施するために追加資本を調達する必要があることを認識している。当社は株式融資、債務融資、許可協定、協力協定、またはその他の融資源による資金調達を求めることが可能です。経営陣は、2024年6月30日現在、既存の現金、現金等価物、有価証券投資、およびドルとしている
人員削減
2024年5月14日、会社は約束されたリストラ計画(リストラ)約を含むコスト抑制措置を発表した
陳述の基礎
添付されている簡明財務諸表は米国公認会計原則に基づいて作成され、“アメリカ証券取引委員会”の中間報告の要求に符合する。これらの規則が許可される場合、GAAPは、一般に要求されるいくつかの脚注または他の財務情報を省略または省略することができる。
2024年6月30日までの中期簡明貸借対照表、2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間の中期簡明経営報告書と全面赤字、株主権益と現金流量は監査されていない。この等の審査されていない中期簡明財務諸表は、当社年度財務諸表の作成基準と同じであり、当社が掲げる中期の財務状況、経営業績及びキャッシュフローを公明陳述するために必要なすべての調整を反映している。濃縮の
10
2024年6月30日までの6ヶ月間の経営業績は、必ずしも通年または任意の他の未来年度または中期の予想結果を示すとは限らない。本稿に含まれる2023年12月31日現在の簡明貸借対照表は，この日までの監査財務諸表から得られたものであるこれらの簡明な財務諸表は、会社が2024年3月18日に米国証券取引委員会に提出した10-k表年次報告書に含まれる会社の2023年12月31日までの監査財務諸表とその関連付記とともに読まなければならない。
予算の使用
公認会計原則に基づいて簡明財務諸表を作成し、管理層に、簡明財務諸表日の資産、負債、又は有資産及び負債の開示、及び報告期間内の報告済み費用金額に影響するように推定及び仮定を行うことを要求する。添付の財務諸表における重大な推定および仮定は、研究および開発活動に関連する課税費用を含むが、これらに限定されない。同社の見積もりは、歴史的経験、現在の経済環境、当時の状況で合理的とされている様々な他の仮定に基づいている。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある.
重大会計政策
2023年12月31日現在の年度では、会社の10−k表年次報告書中の財務諸表付記2に記載されている会社の重要会計政策は大きく改正されていない。
最近発表された未採用の会計公告
2023年11月、財務会計基準委員会(FASB)はASU 2023-07号を発表した分部報告(テーマ280)：改善可能報告分部開示(ASU 2023-07)は、主に主要支部費用の開示を強化することによって、報告可能な支部開示要求を改善した。さらに、ASU 2023-07は中間開示要求を強化し、エンティティが複数の部分損益を開示することができる状況を明らかにし、単一の報告可能な支部を有するエンティティに新たな部分開示要求を提供し、他の開示要求を含む。ASU 2023-07は、2023年12月15日以降の年間期間と2024年12月15日以降の移行期間に適用される。その会社はこの基準がその財務諸表と関連開示に及ぼす影響を評価している。
FASBは2023年12月にASU 2023-09を発表しました所得税(特集740)：所得税開示の改善(ASU 2023-09)では、報告エンティティの有効税率入金に関する分類情報および納付された所得税に関する情報の提供が要求される。ASU 2023-09は2025年1月1日から会社に対して発効します。その会社はこの基準がその財務諸表と関連開示に及ぼす影響を評価している。
公正価値は、報告日の市場参加者間の秩序ある取引において資産を売却するために請求されるか、または負債を移転するために支払われる価格(脱退価格)と定義される。“会計基準”は3級階層構造を確立し、公正な価値を計量する際に、推定方法に使用される投入を優先順位付けし、以下のようにする
第1段階-計量日において、同じ資産又は負債の投入は、活発な市場で調整されていない見積もりである。
第2レベル−第1レベルに含まれる市場見積以外の投入は、計量日やツールの期待寿命の市場データとの相関により、資産や負債の状況を直接または間接的に観察することができる。
第3レベル--投入は、管理層が計量日に資産または負債を定価する際に市場参加者によって使用される最適な推定を反映する。推定技術に固有のリスクとモデル投入に固有のリスクを考慮する。
11
以下の表は、同社が公正価値システム内で階層的に公正価値の経常的に計量する金融資産をまとめたものである
|
|
|
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2024年6月30日 |
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価値を見積もる |
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償却する |
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未実現 |
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未実現 |
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公正価値 |
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(単位：千) |
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資産： |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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レベル一 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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|
$ |
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||
アメリカ合衆国財務省 |
|
レベル一 |
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— |
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|
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— |
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|
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|
||
商業手形 |
|
レベル 2 |
|
|
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— |
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|
( |
) |
|
|
|
||
政府機関債券 |
|
レベル 2 |
|
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— |
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( |
) |
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有価証券： |
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アメリカ合衆国財務省 |
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レベル一 |
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— |
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( |
) |
|
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||
商業手形 |
|
レベル 2 |
|
|
|
|
|
— |
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|
|
( |
) |
|
|
|
||
政府機関債券 |
|
レベル 2 |
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|
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|
— |
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( |
) |
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金融資産総額 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2023年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
価値を見積もる |
|
償却する |
|
|
未実現 |
|
|
未実現 |
|
|
公正価値 |
|
||||
|
|
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||||||
資産： |
|
|
|
|
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||||
現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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レベル一 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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アメリカ合衆国財務省 |
|
レベル一 |
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— |
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— |
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商業手形 |
|
レベル 2 |
|
|
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|
|
— |
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|
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( |
) |
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||
政府機関債券 |
|
レベル 2 |
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|
— |
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|||
有価証券： |
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アメリカ合衆国財務省 |
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レベル一 |
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( |
) |
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|||
商業手形 |
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レベル 2 |
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|
— |
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( |
) |
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||
政府機関債券 |
|
レベル 2 |
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( |
) |
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金融資産総額 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|||
通貨市場基金と米国債は1級に分類され、それらの推定値は活発な市場で同じ資産の見積市場価格を使用しているからだ。公正価値レベル2級に分類された金融商品は、観察可能な投入に基づいて推定するか、または独立定価サービスの固有推定モデルに基づく当社の投資マネージャーの非拘束性見積から導出することができる。これらのモデルは、一般に、観察可能な市場データ、類似ツールの見積市場価格、または同業者に対する証券の履歴定価傾向などの入力を使用する。
当社は、赤字を実現していない状態にある有価証券が、満期や投資回収までのコスト基盤を持つ可能性が高いと信じている。これまで会社は
2024年6月30日現在、販売可能な有価証券の公正価値は
その短期的な性質のため、会社の余剰金融資産と負債(現金、売掛金、支払金を含む)の帳簿価値はその公正価値に近い。
12
財産と設備、純額
財産と設備、純額は以下の各項目からなる
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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(単位：千) |
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賃借権改善 |
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$ |
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$ |
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実験室装置 |
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製造設備 |
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建設中の工事 |
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コンピュータ装置及びソフトウェア |
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家具と固定装置 |
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総資産と設備 |
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$ |
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$ |
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減算：減価償却累計と償却 |
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( |
) |
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( |
) |
財産と設備の合計 |
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$ |
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$ |
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||
2024 年 6 月 30 日と 2023 年の 3 ヶ月間の減価償却費は $
負債その他流動負債を計上しなければならない
発生負債およびその他の経常負債は、以下のとおりです。
|
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六月三十日 |
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|
十二月三十一日 |
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|
(単位：千) |
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|||||
補償と関連費用を計算しなければならない |
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$ |
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$ |
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研究と開発費用を計算すべきである |
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課税税 |
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専門サービスに応じる |
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発生施設管理サービス |
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その他流動負債 |
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||
負債およびその他の流動負債総額を計算しなければならない |
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$ |
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$ |
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||
前払い費用と他の流動資産
前払い費用と他の流動資産には以下の項目が含まれている
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|
六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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(単位：千) |
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|||||
前払い費用 |
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$ |
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$ |
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||
その他流動資産 |
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||
前払い費用とその他の流動資産総額 |
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$ |
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|
$ |
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ファシリティリース
2016 年 12 月、カリフォルニア州サウスサンフランシスコのオフィス · 研究スペースのリース契約を締結しました。当初はリースが満了する予定でした。
2021 年 2 月、同社はユニオンシティ施設のリース契約を締結しました。リース開始は
13
2021 年 11 月、カリフォルニア州サウスサンフランシスコにオフィス · 研究スペースを追加する短期サブリース契約を締結しました。
2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の営業リース活動に関する情報は以下の通り （ 千単位 ） 。
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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(単位：千) |
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|||||||||||||
リースコストを経営する |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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可変リースコスト |
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短期賃貸コスト |
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総賃貸コスト |
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$ |
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$ |
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$ |
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経営性賃貸賃貸義務と引き換えに使用権資産 |
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$ |
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$ |
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賃貸負債の金額を計上するための現金 |
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$ |
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$ |
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2024年6月30日現在、会社の経営リースの加重平均残存期間は
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金額 |
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(単位：千) |
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2024年(残り6ヶ月) |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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その後 |
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未割引の将来最低賃貸支払い総額 |
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$ |
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利子を推定する |
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( |
) |
リース負債総額を経営する |
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$ |
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購入承諾
同社は、機械や設備を提供するサプライヤーを含む、その正常な業務過程で様々なサプライヤーと契約契約を締結している。すべての契約は終了可能であり、終了に関する条項はそれぞれ異なる。特定のサプライヤーとの契約が終了した場合、会社は終了時に会社が受信した製品またはサービスに対してのみ責任を負う。
賠償する
時々、会社は訴訟と他の法的行動に巻き込まれるかもしれない。当社は任意の未解決訴訟に関する責任範囲を想定しており、これらの訴訟では、損失の金額や範囲を見積もることができる。損失が可能であると考えられた場合、会社は損失の最適な推定値を記録する。負債が発生する可能性があり、推定損失範囲が存在し、その範囲内に最適な推定値がない場合、当社は、以下の2つの条件を満たす場合、記録された費用が、少なくとも損失のある最低推定負債に等しいか、または損失がある場合、(I)財務諸表の発行前に得られた情報は、財務諸表の日付に負債が発生した可能性が高いことを示し、(Ii)損失範囲を合理的に推定することができる。2024年6月30日現在、同社はいかなる重大な訴訟も扱っていない。
14
通常の業務過程で、会社は賠償条項を含む可能性のある協定を締結する。この等の合意により、当社は損害を受けた側が被った又は招いた損失について損害を受けないように損害を賠償し、弁護することができる。場合によっては、補償は合意の終了後に継続されるだろう。これらの規定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最高潜在金額は確定できない。また、当社はその役員や複数の上級社員と合意を締結し、彼などが取締役や上級社員としての身分やサービスとして生じる可能性のあるいくつかの責任について補償することを当社に要求しています。2024年6月30日まで、当社には何の可能性や合理的な重大な賠償要求もないため、関連負債も記録されていません.
2021年株式インセンティブ計画
当社の 2021 年株式インセンティブプラン （ 2021 計画 ） に基づき、
2024 年 6 月 30 日現在、 2021 年計画に基づく留保 · 助成可能株式の総額は
株式オプション活動
次の表は株式オプション活動をまとめています
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株価 |
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重み付けの- |
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(ドル) |
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2023年12月31日現在の未返済債務 |
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$ |
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授与する |
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$ |
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鍛えられた |
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( |
) |
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$ |
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キャンセルします |
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( |
) |
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$ |
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2024 年 6 月 30 日現在未払い |
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$ |
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||
従業員に付与されるストックオプション賞は一般的に
ストックオプションの評価
当社の株式オプションの公正価値は、以下の仮定を用いて、ブラック · スコーズオプション価格モデルを用いて、付与当日に推定されます。
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|
3か月まで |
|
6か月まで |
||||
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2024 |
|
2023 |
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2024 |
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2023 |
予想期限(年単位) |
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||||
予想ボラティリティ |
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||||
リスクフリー金利 |
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||||
期待配当収益率 |
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||||
限定株単位
制限株単位 （RSU） は、特定の継続的なサービス期間が完了したときに、保有者に会社の普通株式の自由に取引可能な株式を受け取る権利を与える賞です。RSU は一般的に a へ
15
制限するRSU は、付与当日の原価普通株式の市場価格で評価されます。当社は、 RSU の公正価値に対する非現金補償費用を、賞の必要なサービス期間において直線ベースで認識します。
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|
株価 |
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重みをつける |
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(ドル) |
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||
2023年12月31日現在帰属していません |
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$ |
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||
付与 |
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$ |
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ベスト |
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( |
) |
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$ |
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没収 |
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( |
) |
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$ |
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2024年6月30日現在帰属していない |
|
|
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|
$ |
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||
2021年従業員株購入計画
当社の 2021 年従業員株式購入計画に基づき、当社は当初、
株に基づく報酬
会社の簡明な経営報告書と全面赤字で確認された株式ベースの補償をまとめた
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|
3か月まで |
|
|
6か月まで |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
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||||
研究 · 開発 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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一般と行政 |
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*株式ベースの報酬総額 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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$ |
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||||
“場内”株式発行
2022年8月10日、当社は、証券法第415条に規定する市場(ATM)製品を確立するために、Leerink Partners LLC(SVB Securities LLC)と販売契約(販売契約)を締結した。販売契約によると、当社はその普通株式の随時発売を許可され、その最高総発行価格は最高$に達する
後続サービス
2024年2月12日、会社はパッケージ発行を完了した
16
BE発行後のいつでも行使し，行使価格は$とする
2024年6月30日現在、換算した上で、発行のために保留している普通株式総数は以下の通り
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六月三十日 |
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未償還株式オプションと奨励 |
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未償還前払い資金承認持分証 |
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2021年株式インセンティブ計画によるとさらなる発行が可能な株 |
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2021年の従業員の株購入計画によるとさらなる発行が可能な株 |
|
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総額 |
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|
同社は、2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間、
1株あたりの基本損失と希薄損失の計算方法は，純損失を報告期間内に発行された普通株で割った加重平均である。発行された普通株の基本加重平均株には、会社が発行した事前融資権証の加重平均効果が含まれている。
以下の希釈可能な証券は、その影響が逆希釈されるので、本報告に記載されている期間の希釈後の1株当たり純損失の計算には含まれない
|
|
六月三十日 |
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|||||
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2024 |
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2023 |
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発行済み株式オプションと制限株式単位 |
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2024年8月6日、当社はSVBと融資協定を締結した。融資契約によると、同社は$を引き出す権利がある
融資契約について、当社はSVBに引受権証を発行し、当社の普通株株式を購入します。令状は以下の権利を行使することができる
17
プロジェクト2.経営陣の議論と分析F財務状況と経営成果
本四半期の報告書10-Q表の他の部分に含まれる簡明な財務諸表および関連する注釈を読みながら、2024年3月18日に米国証券取引委員会に提出された10-K表の年次報告または年次報告書に含まれる2023年12月31日までの監査財務諸表および関連注釈を読む必要があります。
歴史的財務情報に加えて、本報告の議論および分析および本報告の他の部分には、1933年証券法(改正証券法)第27 A節および1934年改正証券取引法第21 E節の定義に適合するリスク、不確実性、および仮定に基づく現在の予想に基づいた前向きな陳述が含まれている。様々な要因の影響により、私たちの実際の結果は、第2部1 A項の“リスク要因”と題する章で述べた要因を含む、これらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる可能性がある。下です。あなたは実際の結果が私たちの前向きな陳述と大きく異なる要素をもたらす可能性があることを理解するために“リスク要因”をよく読まなければならない。また、“前向きな陳述に関する特別な説明”というタイトルの章を参照してください
概要
著者らは臨床段階の生物技術会社であり、心臓病の潜在的駆動要素を解決するために、潜在的な根治療法を発見、開発と提供することに集中している。私たちのビジョンは心臓病の治療パターンを変えることで数百万人の患者の命を改善し延長することです
我々は，遺伝子療法や内部で発見された小分子を含む深さと多様な疾患修正療法チューブを進めており，まれまたは高度に流行している形態の心疾患患者に対する広範なコア能力を利用して開発している。私たちのすべての計画は現在臨床試験評価を行っているか、あるいは臨床前段階にあり、私たちはまだ何の製品も販売が許可されておらず、今まで何の収入も生じていません。
私たちの主な研究製品はTN-201、ミオシン結合タンパク質C 3です(MYBPC 3)-関連肥大型心筋症(HCM)、TN-401、トロンボアビジン2の遺伝子療法(PKP 2)不整脈に関連する右室心筋症(ARVC)とTN-301は、心不全に用いられ、駆出率(HFpEF)を保持する小分子である。
TN-201は私たちの潜在的な一流であり、最も良い成人と小児肥大型心筋症遺伝子療法であるMYBPC 3遺伝子が突然変異する。これらの突然変異はミオシン結合蛋白の欠乏を招き、更に影響を受ける個体の心壁の著しい肥厚を招き、繊維化、異常心拍数、心臓機能障害と心不全を招く可能性がある。肥厚性心筋炎は1種の慢性進展性疾患であり、この病気と診断された患者の全体的な生活の質は常に深刻な損害を受け、深刻な合併症と合併症のリスクは更に高い可能性がある。TN-201組換え腺関連ウイルス血清9型(AAV 9)カプシドタンパク質送達を用いたMYBPC 3遺伝子は心臓の特定の細胞に結合し、心筋ミオシン結合蛋白を産生し、それによって心筋梗塞の過程を緩和或いは逆転させるMYBPC 3−単回輸液後に関連するHCM。2023年10月にMyPEAKで薬の投与を開始しましたＴＭTN-201の一度静脈内注入の安全性、耐性、および有効性を評価するための、第10期10オスミウム多中心開放ラベル臨床試験。MyPEAk−1はいくつかの米国の臨床地点で積極的に患者を募集しており，試験の初歩的なデータは2024年下半期に発表される予定である。
TN−201の開発を支援するために，成人AAV 9抗体血清陽性率を評価する2つの非介入的研究を行っているMYBPC 3-関連するHCMおよびMyCLIMBは、前向きかつ遡及性のグローバル自然歴史研究であり、特に罹患していることに重点を置いているMYBPC 3変異に関連する心筋症。血清力価研究は登録済みであり，データは分析中である。この自然病歴研究の目的は，児童心筋症患者の予後，疾患負担，危険因子，生活の質と疾患進展に関連するバイオマーカーを記述することであるMYBPC 3遺伝子変異や治療やプログラムですMyCLOBは現在の主要な成年患者HCM群の疾病登録を補充し、小児科患者群におけるTN-201の発展を支持と加速する可能性がある。2024年7月にFDAによるTN-201のまれな小児科疾患名を受け取りましたMYBPC 3-関連するHCM TN-201はまたFDAの孤児薬物称号、欧州委員会(EC)の孤児薬品称号、およびFDAの高速チャネル称号を獲得した。
TN-401は私たちの潜在的な一流であり、治療のためのAAV 9ベースの最適な遺伝子療法ですPKP 2ジーン。ARVCは不整脈源性心筋症やACMとも呼ばれています
18
1種の慢性進行性疾患であり、潜在的危険と頻発する心室性不整脈を特徴とする。このような疾病は患者全体の生活の質の著しい損傷及び心源性突然死のリスクの増加と関係があるPKP 2突然変異はARVCの最もよく見られる遺伝原因であり、そして橋粒複合体の正常な動作に必要な蛋白質の発現不足を招き、橋粒複合体は心筋細胞間の物理的接続と電気信号を維持する。
FDAは2023年10月、TN-401の臨床試験を開始するために、我々のIND申請を承認した。Ridgeで患者に薬を飲ませる予定ですＴＭ-1、我々の10期マルチセンター開放ラベル臨床試験は、2024年第4四半期の一度静脈注入TN-401の安全性、耐性および有効性を評価し、抗レトロウイルス専門知識を有する先行心臓病学センターの複数の臨床試験場所を活性化した。私たちはRidge-1のアメリカ以外での学生募集規模を拡大し、2024年6月にイギリスの薬品と保健製品監督機関、研究倫理委員会と健康研究機関の許可を得て、私たちのTN-401臨床試験の許可を得るつもりである。
私たちのTN-401の開発を支持するために、著者らは原因或いは発病可能なARVC患者の治療履歴とAAV 9抗体を携帯する血清陽性率データを収集するための全世界非介入性研究を開始したPKP 2遺伝子突然変異。TN-401はすでにFDAの孤児薬物称号とECの孤児薬品称号、及びFDAのFast Track称号を獲得した。
TN−301はわれわれのヒストン脱アセチル化酵素−6(HDAC 6)小分子阻害剤であり，最初は潜在的なHFpEF治療のために開発された。HFpEFの特徴は心筋が硬直し，左室がリラックスできず，酸素充填血液が身体の需要を満たすのに十分である。いくつかの細胞過程は線維化と炎症の増加および代謝欠陥を含むHFpEFの病理生理の基礎と考えられている。HFpEFは全心不全の約半分を占めているにもかかわらず，検証された治療案はほとんどない。
2023年10月，われわれは2023年米国心不全学会年度科学会議で，健康参加者で行われたTN−301第1段階臨床試験の積極的なデータを共有した。研究した広範な用量範囲内で、TN-301の全体的な耐性は良好であった。薬物動態学結果は総用量に比例し、半減期は1日1回の投与を支持することを示した。TN-301の投与量および曝露の増加は増強された薬効作用と関連している。ヒストンはTN−301のアセチル化と変化せず，TN−301のHDAC 6に対する選択性を強調し，脱標的効果のリスクを潜在的に低下させた。臨床前研究において、選択的HDAC 6阻害剤はすでにエペリフォジンと類似した治療効果を有することが証明され、後者はナトリウム-グルコース共輸送体-2(SGLT 2)阻害剤であり、HFpEFの治療に許可され、著者らのHDAC 6阻害剤とSGLT 2阻害剤の併用は相加のメリットを示した。以上より，これらのデータはHFpEF患者の潜在的治療法としてTN−301の開発を継続することを支持している。TN-301の後期臨床開発は資源の十分なパートナーまたはそれとの協力開発に最も適していると信じています.
著者らの主要な候補製品以外に、私たちはいくつかの早期計画があり、各種の治療方法を用いて臨床前開発を行い、遺伝子編集、細胞再生と遺伝子添加を含み、他の形式の稀な心臓病及び/或いは流行の心臓病に対応する。
私たちの独特な統合能力は私たちが心臓病に集中した疾患修正療法の発見と開発を支援してくれます。著者らはまた、ヒト-IPSC疾患モデル、機械学習と表現型スクリーニング、遺伝子編集、カプシド工学、および新しいプロモーター構造を使用して、特定の心血管疾患に最適な治療薬の発見、設計、交付と開発を実現することを含む、新しい技術を補充し、私たちの既存の特許能力を最適化することに投資し続けている。著者らはまた、現在の良好な製造規範(CGMP)と非GMP AAV製造能力を内化と統合し、我々の新興遺伝子治療と細胞再生製品候補製品の組み合わせを支持する。著者らの遺伝子薬物製造センターはcGMP工場であり、旧金山湾区の著者らの研究実験室の近くに位置し、戦略的意義があり、順調に生産を拡大し、著者らの臨床研究を支持し、モジュール化、拡張可能な設計を利用して、現在のGMP標準に基づいてAAVに基づく遺伝子療法を生産する。我々は既存の特許能力に基づいて、遺伝子薬物の安全性と有効性を高め、早期発見と臨床前最適化を加速し、製造生産性を向上させることで商品の全体コストを低減することを目的としている。
2024年5月には、#年第2四半期にほぼ完成する約22%のリストラを約束する計画を含むコスト抑制措置を発表した
19
2024年。コスト制御措置は臨床段階の遺伝子治療計画からデータを生成することに集中し、研究と製造における著者らの核心能力を維持しながら一致している。
経営成果
2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間の比較：
以下の表は、本報告で述べた期間の業務成果をまとめたものである
|
|
3か月まで |
|
|
$ |
|
|
% |
||||||
(百分率を除いて千単位) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|||
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究 · 開発 |
|
$ |
22,649 |
|
|
$ |
26,477 |
|
|
$ |
(3,828 |
) |
|
(14%) |
一般と行政 |
|
|
8,174 |
|
|
|
8,627 |
|
|
|
(453 |
) |
|
(5%) |
総運営費 |
|
|
30,823 |
|
|
|
35,104 |
|
|
|
(4,281 |
) |
|
(12%) |
運営損失 |
|
|
(30,823 |
) |
|
|
(35,104 |
) |
|
|
4,281 |
|
|
(12%) |
他の収入、純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利 子 収入 |
|
|
1,393 |
|
|
|
1,837 |
|
|
|
(444 |
) |
|
(24%) |
その他の費用、純額 |
|
|
(1 |
) |
|
|
(2 |
) |
|
|
1 |
|
|
(50%) |
その他の収入合計，純額 |
|
|
1,392 |
|
|
|
1,835 |
|
|
|
(443 |
) |
|
(24%) |
純損失 |
|
$ |
(29,431 |
) |
|
$ |
(33,269 |
) |
|
$ |
3,838 |
|
|
(12%) |
研究と開発費
研究開発活動は私たちの運営費用の大きな部分を占めている。研究開発費は主に我々の研究計画，候補製品，独自プラットフォーム技術の発見と開発に関連しており，発生していることが確認された。内部研究開発費用には、他にも、従業員に関連する費用(研究開発機能に従事する従業員の賃金、福祉および株式給与を含む)、実験室用品、内部研究のための他の非資本設備、および分配された間接費用が含まれる。外部研究開発費には，我々を代表して臨床前研究や臨床試験を実行するための契約研究機関(CRO)への費用，相談費，ライセンス契約に関する費用が含まれている。相当な数の研究開発費用が内部コストを表し、これらのコストが私たちの計画、候補製品、独自プラットフォーム技術、および他の活動に配置されているので、私たちは研究計画、候補製品、または独自プラットフォーム技術に従ってコストを分配しない。
私たちは研究開発費が発生している間にすべての研究開発費を支出する。私たちはCROと様々な合意を締結した。いくつかの研究や開発活動の費用は，活動の進捗状況の評価や外部サービス提供者の投入など，いくつかの要因の見積り数によって確認されている.
以下の表は、各期間の研究開発費の概要です。
|
|
3か月まで |
|
|
$ |
|
|
% |
||||||
(百分率を除いて千単位) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|||
人事関係のコスト |
|
$ |
10,281 |
|
|
$ |
9,247 |
|
|
$ |
1,034 |
|
|
11% |
施設と実験室コスト |
|
|
6,501 |
|
|
|
8,981 |
|
|
|
(2,480 |
) |
|
(28%) |
対外サービス |
|
|
5,117 |
|
|
|
7,544 |
|
|
|
(2,427 |
) |
|
(32%) |
他の研究や開発費 |
|
|
750 |
|
|
|
705 |
|
|
|
45 |
|
|
6% |
研究開発費総額 |
|
$ |
22,649 |
|
|
$ |
26,477 |
|
|
$ |
(3,828 |
) |
|
(14%) |
2024年と2023年6月30日までの3ヶ月間、研究開発支出はそれぞれ2，260ドル万と2，650ドル万だった。前年比380億ドル減少し、減少幅は14%だった
20
必要な研究を行い、臨床段階を推進し、最終的に監督部門の許可を得る過程は高価で時間がかかり、著者らの候補製品の開発成功も非常に不確定である。したがって、私たちは、任意の候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得て、いつ、そして私たちの任意の候補製品の商業化および販売からどの程度収入を得るのに必要な努力の性質、時間、または推定コストを合理的に推定または知ることができない。しかし私たちの研究開発費は2024年の残り時間でほぼ横ばいになると予想されています.
一般と行政
一般および行政費用には、人事関連費用(財務、人的資源および他の行政機能における従業員の賃金、福祉および株式給与を含む)、法律費用、会計、監査および税務サービスによって生じる専門費用、情報技術および施設コストが含まれており、そうでなければ研究および開発費用には含まれていない。法的費用は主に会社と知的財産権に関連した問題を含む。
2024年と2023年6月30日までの3ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ820ドル万と860ドル万だった。万は前年比50ドル減少し、減少幅は5%で、主に専門費用の低下によるものだ。
2024年の残り時間は、研究開発活動や業務発展機会を支援し、専門サービス料を発生させるため、一般的かつ行政費用はほぼ横ばいになると予想されています。また、上場企業として、規制やコンプライアンス活動に関連するコストを含む法律、会計、保険、その他の費用を発生させていきます。
利子収入
利息収入には主に私たちの現金、現金等価物、投資残高から稼いだ利息が含まれています。万が前年比40ドル減少したのは、主に現金、現金等価物、投資残高の減少によるものだ。
純損失
2024年6月30日までの3カ月の純損失は2，940ドル万だったが、2023年6月30日までの3カ月の純損失は3，330ドル万だった。
2024 年 6 月 30 日期と 2023 年 6 月 30 日期の比較 ：
以下の表は、本報告で述べた期間の業務成果をまとめたものである
|
|
6か月まで |
|
|
$ |
|
|
% |
||||||
(百分率を除いて千単位) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|||
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究 · 開発 |
|
$ |
47,704 |
|
|
$ |
52,082 |
|
|
$ |
(4,378 |
) |
|
(8%) |
一般と行政 |
|
|
16,881 |
|
|
|
16,745 |
|
|
|
136 |
|
|
1% |
総運営費 |
|
|
64,585 |
|
|
|
68,827 |
|
|
|
(4,242 |
) |
|
(6%) |
運営損失 |
|
|
(64,585 |
) |
|
|
(68,827 |
) |
|
|
4,242 |
|
|
(6%) |
他の収入、純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利 子 収入 |
|
|
2,845 |
|
|
|
3,810 |
|
|
|
(965 |
) |
|
(25%) |
その他の純収入 |
|
|
81 |
|
|
|
11 |
|
|
|
70 |
|
|
NM |
その他の収入合計，純額 |
|
|
2,926 |
|
|
|
3,821 |
|
|
|
(895 |
) |
|
(23%) |
純損失 |
|
$ |
(61,659 |
) |
|
$ |
(65,006 |
) |
|
$ |
3,347 |
|
|
(5%) |
21
研究と開発費
以下の表は、各期間の研究開発費の概要です。
|
|
6か月まで |
|
|
$ |
|
|
% |
||||||
(百分率を除いて千単位) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|||
人事関係のコスト |
|
$ |
20,829 |
|
|
$ |
18,810 |
|
|
$ |
2,019 |
|
|
11% |
施設と実験室コスト |
|
|
13,430 |
|
|
|
18,151 |
|
|
|
(4,721 |
) |
|
(26%) |
対外サービス |
|
|
11,938 |
|
|
|
13,844 |
|
|
|
(1,906 |
) |
|
(14%) |
他の研究や開発費 |
|
|
1,507 |
|
|
|
1,277 |
|
|
|
230 |
|
|
18% |
研究開発費総額 |
|
$ |
47,704 |
|
|
$ |
52,082 |
|
|
$ |
(4,378 |
) |
|
(8%) |
2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間、研究開発支出はそれぞれ4，770ドル万と5，210ドル万だった。前年比440ドル減少し8%減少しました主な理由は
一般と行政
一般的に行政支出と横ばいであり、2024年と2023年6月30日までの6ヶ月はそれぞれ1，690ドル万と1，670ドル万である。
2024年の残り時間は、研究開発活動や業務発展機会を支援し、専門サービス料を発生させるため、一般的かつ行政費用はほぼ横ばいになると予想されています。また、上場企業として、規制やコンプライアンス活動に関連するコストを含む法律、会計、保険、その他の費用を発生させていきます。
利子収入
利息収入には主に私たちの現金、現金等価物、投資残高から稼いだ利息が含まれています。万人が前年比100億ドル減少したのは、主に現金、現金等価物、投資残高の減少によるものだ。
純損失
2024年6月30日までの6カ月間の純損失は6，170ドル万だったが、2023年6月30日までの6カ月の純損失は6，500ドル万だった。
流動性と資本資源
流動資金源
私たちが設立して以来、私たちは何の収入も生じておらず、私たちは重大な純損失と運営キャッシュフローが負に発生した。私たちが設立してから2024年6月30日まで、私たちの運営資金は主に私たちの株式証券の売却と発行から来ています。2024年6月30日現在、私たちは9，930ドルの現金、現金等価物、有価証券投資を持っており、累計赤字は46490ドルです。
融資協定
2024年8月6日に私たちはFirst-Citizens Bank&Trust Company傘下シリコンバレー銀行(SVB)と締結した融資契約(融資契約)それは.ローン契約によると、私たちは抽出する権利があります
22
私たちは1，500ドルの万を適宜下げることができ、あるマイルストーンを満たした後、最高で1，000ドルの万を追加することができ、特定の条件に応じて最高2，000ドルの万を適宜提供することができる。
後続サービス
2024年2月12日、我々は8，888，890株の普通株の包売発行を完了し、価格は1株4.5ドルであり、私たちのS-3表登録声明(文書番号333-266741)に基づいて、投資家に普通株に代わる事前資本金権証を発行し、1株4.499ドルでその普通株2，222，271株を購入した。事前出資の引受権証は、発行後のいつでも1株0.001ドルの行使価格で行使することができるが、ある所有権によって制限される。私たちは約4，680万ドルの純収益を受け取り、約300万ドルの引受割引と手数料および約20ドル万の他の発売費用を差し引いた。
“場内”株式発行
2022年8月10日、Leerink Partners LLC(前身はSVB Securities LLC)と販売契約(販売契約)を締結した。販売契約によると、証券法第415条で定義された“場内”(万)を通じて時々発売され、総額7，500ドルの普通株を販売することができる。販売契約により発売、発行、販売可能な7，500ドルの普通株は、発売、発行、販売可能な30000ドル万証券に含まれており、私たちの登録声明S-3表に基づいています(書類第333-266741号)。2024年6月30日まで、ATMによって最大約7，100ドルの普通株万を発行し、販売するかもしれません。
資金需要
私たちは予測可能な未来に、私たちは運営損失を受け続けると予想している。私たちの運営費用は今後12ヶ月以内に相対的に横ばいになると予想されていますが、今後増加するかもしれません
私たちの現在の運営計画によると、私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券投資は、少なくとも本10-Q四半期報告が発表された日から今後12ヶ月以内に、私たちの運営資本および資本支出需要を満たすのに十分であると信じている。
私たちの候補製品の開発を完成させ、私たちの候補製品を商業化するためには、承認されれば、多くの追加資金が必要になります。私たちの候補製品を販売することで大量の収入を生み出すことができる前に、公開または私募株式発行または債務融資または他の資本源(第三者との戦略的協力や他の手配を含む可能性がある)や他の融資源によって私たちの運営に資金を提供することが予想される。私たちは私たちが受け入れられる条項で追加的な資本を調達することができないかもしれないし、全くできないかもしれない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈されるか、または希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資と優先株式融資は，利用可能であれば制限を含む可能性がある
23
または私たちの業務を制限し、私たちの留置権の発生を制限すること、追加債務を発行すること、配当金を支払うこと、私たちの普通株を買い戻すこと、特定の投資を行うこと、または合併、合併、許可、または資産売却取引に従事する能力を含む、私たちの具体的な行動を制限する能力。もし私たちが第三者との戦略的協力、パートナーシップ、その他の同様の手配を通じて資金を調達すれば、私たちは本来自分で開発とマーケティングを望んでいた候補製品を開発·マーケティングする権利を与える必要があるかもしれない。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で追加資本を調達できなければ、私たちの業務、経営結果、財務状況は不利な影響を受けるだろう。
我々がより多くの資金を調達する能力は、世界経済状況や米国や世界各地の信用·金融市場の中断や変動の悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で必要な資本を得ることができない場合、あるいは根本的にできない場合、これは私たちの製品開発計画、将来の商業化努力、または他の運営を延期、制限、減少、または終了させる可能性がある。候補製品の研究、製品開発、商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの運営資金需要の時間や金額を予測することができず、いつ、または利益を維持できるかどうかを予測することもできない。
キャッシュフロー
次の表は私たちの毎期のキャッシュフローをまとめています
|
|
6か月まで |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(単位：千) |
|
|||||
提供された現金純額(使用)： |
|
|
|
|
|
|
||
事業活動 |
|
$ |
(52,277 |
) |
|
$ |
(56,510 |
) |
投資活動 |
|
|
17,126 |
|
|
|
33,146 |
|
資金調達活動 |
|
|
47,341 |
|
|
|
3,678 |
|
現金、現金等価物、および限定的な現金純変化 |
|
$ |
12,190 |
|
|
$ |
(19,686 |
) |
経営活動
2024年6月30日までの6カ月間、経営活動に用いられた現金純額は5，230ドルで、主に純損失6，170ドル万と営業資産と負債純変化560ドル万を含み、一部は1，420ドル万の非現金費用で相殺された。営業資産と負債純額の変化は，主に売掛金や売掛金およびその他の流動負債が490万減少し，経営リース負債が220万減少したが，前払い費用や他の流動資産が110万減少したために部分的に相殺されたためである。業務キャッシュフローは、一般に仕入先への支払い時間と仕入先支払い条件の影響を受ける。非現金費用には主に880万ドルの株式補償と430万ドルの減価償却と償却が含まれている。
2023年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用された現金純額は5650万ドルで、主に純損失6500万ドルと営業資産と負債の純変化380万ドルを含むが、1220万ドルの非現金費用によって部分的に相殺された。経営資産と負債純額の変化は、主に経営リース負債の200万ドルの減少と、売掛金や売掛金およびその他の流動負債の180万ドルの減少によるものである。業務キャッシュフローは、一般に仕入先への支払い時間と仕入先支払い条件の影響を受ける。非現金費用には主に730万ドルの株式給与と430万ドルの減価償却と償却が含まれる。
投資活動
2024年6月30日までの6カ月間、投資活動が提供する現金純額は1，710万で、その中には主に5，220万の有価証券の満期収益が含まれており、一部は3，450万の有価証券購入に相殺されている。
2023年6月30日までの6ヶ月間、投資活動が提供した現金純額は3310万ドルで、その中には主に7500万ドルの有価証券の満期収益が含まれており、一部は4100万ドルの有価証券購入によって相殺された。
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融資活動
2024年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した現金純額は4，730ドルで、その中には主に4，680ドルの後続発売による純額が含まれている。
2023年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供する現金純額は370万ドルで、その中には主に390万ドルの市場販売収益が含まれているが、一部は発行コストを計上すべき支払いによって相殺されている。
契約義務その他の約束
2024年6月30日現在、私たちがこれまで2023年12月31日までの10-k表年次報告で開示した契約義務と約束と比較して、実質的な変化はありません。
表外手配
設立以来、私たちはアメリカ証券取引委員会の規則と規定で定義された表外手配に従事したことがありません。
重要な会計政策と試算
2023年12月31日までの年次報告書のForm 10-kでは，我々のキー会計政策と推定の要約が第II部第7項に掲載されている。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、私たちの重要な会計政策と推定に実質的な変化はありません。
最近の会計公告
最近の会計声明に関するより多くの情報は、監査されていない中期簡明財務諸表の付記2と、当社の経営業績の財務状況に対する潜在的な影響の評価(評価を行った場合)を参照されたい。
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
雇用法案の定義によると、私たちは新興成長型会社です。(I)本年度の最終日、私たちの年収は12.35億ドルを超え、(Ii)私たちは少なくとも70000ドルの株式証券を持っている“大型加速申告会社”になる資格があり、(Iii)私たちは前の3年間で10ドルを超える転換不可能債務証券を発行し、(Iv)2026年12月31日まで新興成長型会社である。
JOBS法案では、新興成長型企業は、新しい会計基準や改正された会計基準を遵守するために長い過渡期を利用することができ、これらの会計基準の採用を民間会社に適用されるまで延期することができると規定している。私たちは、私たち(I)がもはや新興成長型企業ではなく、(Ii)“雇用法案”に規定されている移行期間を延長する日を明確かつ撤回不可能に選択するまで、新規または改訂された会計基準を遵守できるように、延長された移行期間を使用することを選択した。したがって、我々の財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
私たちも規模の小さい報告会社であり、これは非関連会社が保有する株の時価が70000ドル万未満であることを意味し、最近終了した会計年度の年収は10000ドル未満である。(I)非関連会社が保有するわが株の時価が25000ドル以下である場合、または(Ii)最近終了した会計年度の年収が10000ドル未満であり、かつ、非関連会社が保有する当社株の時価が70000ドル未満であれば、依然として規模の小さい報告会社である可能性がある。
もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、私たちのForm 10-k年報では、最近の2つの会計年度の監査済み財務諸表のみを公表することを選択する可能性があり、新興成長型企業の小さな報告会社と同様に、役員報酬に関する開示義務を減少させている。
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項目3.定量と合格IVE市場リスクに関する開示
我々は比較的小さな報告会社であり，1934年の証券取引法下の第120条2規則とS-k法規第10(F)(1)項の定義に基づき，本項の情報を提供する必要はない.
項目4.制御プログラムがあります
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、我々の最高経営責任者および最高財務責任者の参加と監督の下で、本四半期報告書10-Q表に含まれる期間終了時の開示制御および手順(1934年の証券取引法改正規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されたような)を評価した。この評価に基づき、我々の最高経営責任者および最高財務官は、本Form 10-Q四半期報告がカバーする期間が終了するまで、私たちの開示制御および手順が有効であり、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書で開示を要求する情報が、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告され、これらの情報が蓄積されて、最高経営者および最高財務官(状況に応じて決定)を含むことを合理的に保証し、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うことができると結論した。制御システムの設計や動作がどのように良好であっても，制御システムの目標が実現されることは絶対に保証されないが，どの制御措置の評価も社内のすべての制御問題や不正事件(あれば)が発見されていることは絶対に保証されないと考えられる.
財務報告の内部統制の変化
2024年6月30日までの四半期では、財務報告の内部統制(取引法ルール13 a-15(F)および15 d-15(F)の定義による)に変化はなく、これらの変化は財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的な可能性が大きな影響を与えたりしている。
制御措置の有効性の固有の制限
1つの制御システムは、その設計と動作がどのように良好であっても、予想される制御目標を達成するために、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できない。合理的な保証レベルを達成するためには、管理層は、その判断を用いて、そのコストに対する可能な制御とプログラムの利益を評価する必要がある。さらに、任意の制御システムの設計は、将来のイベント可能性のいくつかの仮定にある程度基づいており、どの設計も将来のすべての可能な場合にその目標を達成することができる保証はなく、時間の経過とともに、制御は条件の変化によって不十分になるか、または政策またはプログラムを遵守する程度が悪化する可能性がある。費用対効果を有する制御システムの固有の制限により、エラーまたは詐欺によるエラー陳述が発生し、発見されない可能性がある。
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第2部-その他R情報
項目1.法律P“バラ”
私たちは時々私たちの正常な業務過程で発生する様々な法的手続きに巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性のある訴訟や法的手続きに参加していない。結果にかかわらず、弁護や和解コスト、管理資源の移転などの要因により、訴訟は私たちに悪影響を及ぼす可能性がある。
第1 A項。リスク要因
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの業務を評価する際には、以下に説明するリスクと、本四半期の報告書および私たちの他の公開文書の他の情報を慎重に考慮しなければなりません。次のいずれの事件や事態が発生しても、私たちの業務、財務状況、経営結果、成長の見通しを損なう可能性があります。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。私たちは今知らないか、あるいは私たちは今どうでもいいと思っている他のリスクと不確定要素もまた私たちの業務運営と私たちの普通株の市場価格を損なう可能性があります。
リスク要因の概要
私たちの業務戦略を実行する能力は、私たちがコントロールできないリスクと不確実性を含む多くのリスクと不確実性の影響を受けており、これらのリスクと不確実性は、以下のリスクを含む、私たちの実際の結果を損なう可能性がある
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私たちの財務状況、追加資本需要、限られた経営歴史に関するリスク
私たちの開発はまだ初期段階で、運営の歴史が限られており、商業販売のための製品がまだ承認されていません。これは、私たちの現在の業務や成功と将来の生存能力を評価することが困難になるかもしれません。
われわれが臨床試験を行った経験は限られており，商業販売が許可されていない製品もなく，何の収入も生じていない。我々は心臓病の潜在的な駆動因子を解決するための治療法を開発しており、これは未確認かつ高度不確定な任務であり、大きなリスクに関連している。設立以来、著者らはほとんどの精力と財力を投入して候補製品を確定と開発し、臨床前研究と臨床試験を行い、著者らの内部能力を発展させ、技術を獲得し、組織と募集管理と技術者、業務計画、著者らの知的財産権の組み合わせを確立し、資金を調達し、そしてこれらの業務に一般と行政支持を提供した。後期臨床試験を成功させ、市場の承認を得て、後期臨床または商業規模の製品を製造したり、第三者代表を手配したり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行う能力があることはまだ証明されていません。したがって、私たちがより長い運営歴史を持っているよりも、投資家は私たちの成功と生存の可能性を正確に予測することが難しいかもしれない。
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さらに、私たちは予見できない費用、困難、合併症、遅延、その他の既知と未知の要素とリスクに直面する可能性があり、これらは急速な発展段階にあるバイオテクノロジー会社が急速に発展する分野でよく遭遇する。研究開発に専念している会社から、ビジネス活動を支援できる会社に転換する必要もあるかもしれません。これらのリスクや困難に十分に対応できなかったり、そのような転換を成功させたりすることができなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。
これまで何の製品収入も生じておらず、設立以来重大な純損失が発生しており、予測可能な未来には引き続き重大な純損失が予想されている。
私たちが設立して以来、私たちは重大な純損失が発生して、今まで何の製品収入も発生していません。主に株を発行することで私たちの運営に資金を提供します。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は46490ドルです。 我々のほとんどの損失は，我々の研究開発計画，製造活動に関する費用，我々の運営に関する一般的かつ行政コストによるものである。私たちの候補製品は大量の追加的な開発時間と資源を必要とし、それから規制部門の承認を申請することができ、承認されれば、製品販売から収入を得ることを開始します。そのため，製品の商業化と製品販売から収入の承認を得るのに数年かかると予想される。1つ以上の候補製品のマーケティング承認を得て商業化することに成功しても、より多くの潜在的な製品を発見、開発、マーケティングするために、大量の研究開発や他の費用を発生させ続けることが予想される。
予測可能な未来には、巨額の費用と増加する運営損失が引き続き発生する見通しだ。私たちの純損失は四半期ごとに大きく変動する可能性がありますので、私たちの運営結果の逐次比較は私たちの将来の業績の良い指示ではないかもしれません。特に、私たちの製品候補製品が後期臨床開発を通過すれば、コストが大幅に増加する可能性があり、私たちの費用は増加すると予想されているからです。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された将来の損失は、私たちの運営資本、候補製品の開発に資金を提供する能力、および収益性と株式パフォーマンスを達成し、維持する能力に悪影響を与え続けるだろう。
承認されれば、私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちの候補製品の発見、開発、商業化に関連するいくつかの目標を達成する能力に大きく依存する。
私たちの業務は私たちが発見した候補製品の成功した研究、開発、製造、規制承認、商業化に依存する。私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちまたは任意の未来のパートナーが以下の目標を達成する能力に大きく依存する
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私たちは私たちの目標を達成することに決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な大きさや十分な収入が生まれないかもしれない。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。私たちが達成できず利益を維持していることは、私たちの価値を低下させ、私たちが研究開発努力を維持し、追加の必要な資本を調達し、業務を成長させ、運営を継続する能力を損なう可能性がある。
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私たちの最近のコスト制御措置は、リストラを含め、予想される節約が実現できない可能性があり、総コストや支出が予想以上に増加し、私たちの業務を混乱させる可能性があります。
2024年5月14日、私たちが臨床段階の遺伝子治療計画から生成したデータの重点と一致するように、リストラを含むコスト制御措置を発表し、約22%の従業員に影響を与えました。
私たちの費用統制措置はリストラを含めて、私たちの運営を混乱させるかもしれない。例えば、リストラは、計画的なリストラを超えた自然減員、機関知識や専門知識の喪失、私たちの日常運営における困難の増加、従業員の士気低下、および私たちの経営陣と従業員の注意力が他の業務優先事項から移行するなど、予期せぬ結果をもたらす可能性がある。リストラは、私たちの業務に重要な合格者を引き付ける能力を損なう可能性もあり、新たな機会や取り組みを求めることが困難になり、合格した代替者の雇用が求められています。私たちは将来的に人員に関する措置を含めて追加的なコスト節約措置を要求される可能性があり、私たちは解散費や他の関連費用を招くかもしれない。
もし私たちがリストラに関連した過度に意外な低効率や増加したコストを経験した場合、私たちは本当にコスト節約を実現できないかもしれず、予想以上の費用が発生する可能性がある。リストラや他のコスト節約措置から期待されるメリットを達成できない場合や、これらの措置の重大な悪影響を経験した場合、私たちの戦略目標の達成を阻止し、私たちの運営結果や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの運営に資金を提供するために多くの追加資本が必要であり、もしあれば、これは私たちの株主が希釈され、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれない。必要に応じて、または許容可能な条件下でそのような資金を集めることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究および薬物開発計画または将来の商業化努力を延期、減少および/または廃止することを余儀なくされる可能性がある。
臨床前研究と臨床試験を含む薬物製品を開発することは、非常に時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。設立以来、私たちの運営は大量の現金を消費し、特に私たちが臨床試験を開始し、私たちの候補製品のマーケティング承認を求める場合、近く、長期的に私たちが行っている活動に関連する費用が増加することが予想される。私たちが開発した1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されても、販売、マーケティング、製造、流通活動に関連した巨額のコストが生じることが予想される。FDA、EMA或いは他の監督管理機関が現在予想されている基礎の上で臨床試験或いは臨床前研究を行うことを要求した場合、私たちの費用は予想を超える可能性がある。他の予期せぬコストもまた現れるかもしれない。著者らが計画した臨床前研究と臨床試験の設計と結果は高度に不確定であるため、著者らは著者らが開発した任意の候補製品の開発と商業化に成功するために必要な実際の資源と資金の数量を合理的に見積もることができない。私たちはまた上場企業の運営に関するコストが発生すると予想している。したがって、私たちは私たちの行動を続けるために多くの追加資金を得る必要があるだろう。
2024年6月30日現在、私たちは9，930ドルの現金、現金等価物、および有価証券投資を持っている。有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画が十分な資金を持っていると考えても、追加の資本を求めることができる。より多くの資金を得ようとすることは、私たちの経営陣の日常活動への注意をそらす可能性があり、これは候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは必要な時や受け入れ可能な条件下で資金を調達することができず、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力に負の影響を与え、私たちは私たちの1つまたは複数の臨床前開発計画、プラットフォーム、製造活動、現在または計画中の臨床試験、または将来の商業化努力を延期、縮小、一時停止、またはキャンセルしなければならないかもしれない。
私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、条項は清算または株主としての権利に悪影響を及ぼす他の特典を含む可能性があります。債務融資および優先株融資に関連する可能性のある合意には、追加債務を招く、特定のレバレッジ率の維持、買収、買収、合併または協力取引に従事する、私たちの資産を売却することができるかもしれない、資本支出を行う、私たちの株を償還する、何かをするなど、私たちの具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約が含まれている
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投資は、将来の債務を確保するために、配当金を発表したり、私たちの資産を差し押さえたりする。これらの制限は、我々の融資協定における制限を含めて、業務を展開し、業務計画を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが第三者との戦略的協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配に基づいて、前金またはマイルストーン支払いによって追加資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術または知的財産権、将来の収入フロー、研究計画または候補製品に対する貴重な権利を放棄し、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます。
私たちの融資協定は、私たちが特定の運営契約を遵守し、私たちの運営と財政的柔軟性に制限を加えることを要求する。
私たちのローン合意によると、私たちは適宜1，500ドルの万を抽出する権利があり、特定の条件で最高1，000ドルの万を抽出することができ、貸手が自分で決定して最大2，000ドルの万を提供することができる。私たちが3回の合計1，000ドルの万約束を抽出できるかどうかは、私たちがいくつかの臨床マイルストーンを実現できるかどうか、及び株式融資とその他の合格基金から得た特定の収益を実現できるかどうかにかかっている。私たちが2，000ドルの万金を追加的に抽出する能力があるかどうかは、その条項と条件に対する同意およびSVBの唯一の裁量決定権に依存する。私たちは融資協定の下での義務の保証として、SVBに私たちのほとんどの資産(知的財産権を除く)に対する優先保証権益を付与していますが、いくつかの例外的な状況によって制限されています。私たちは私たちの既存の現金と現金同等物で私たちの未来の債務超過義務を履行するつもりだ。しかし、私たちは十分な資金を持っていないかもしれないし、私たちの未返済債務の満期金額を支払うために追加的な融資を手配できないかもしれない。外部源の資金は受け入れ可能な条件で獲得できない可能性があり、もしあれば。
融資協定は慣用的な陳述と保証、違約事件及びプラス及び負の契約を含み、吾などの資産の制限或いは制限、業務の変更、合併或いは合併、追加債務の発生、追加保留権の発生、配当金或いはその他の分配或いは買い戻し権益の支払い、投資及び連合会社とある取引を締結する契約を含むが、各状況はいくつかの例外情況によって制限される。これらの制限的な条約は、私たちが業務を運営する柔軟性を制限し、私たちまたは私たちの株主が有益と思うかもしれないビジネス機会の能力を求めるかもしれない。また、私たちのローン契約の条件を守らないことは、いかなる契約違反を含めて、私たちの利用可能な部分を制限するかもしれません 約束違反事件を引き起こし、その下でいかなる未返済ローンも加速させる。
違約事件(私などの業務、運営、不動産、資産または財務状況に重大な悪影響を及ぼすことが予想される事件または状況によって発生した場合、または任意の満期元金または利息を支払うことができなかったことを含む)により、私などのローン合意の下での満期金が加速し、私などは、私などの債務を返済するために追加融資を手配できない可能性があり、または任意の加速支払いを行うことができない場合があり、SVBは、担保の担保権益を強制的に実行して、これらの債務を保証することを求めることができる。たとえ融資合意で加速された債務額を返済できても、これらの返済は私たちの運営資本を大幅に減少させ、計画通りに運営する能力を弱める可能性があります。したがって、SVBのいかなる違約声明も、私たちの業務と将来性を深刻に損なう可能性があり、私たちの普通株価格の下落を招く可能性がある。また、私たちが清算された場合、SVBが融資協定に従って返済を得る権利は、私たちの普通株式所有者が清算から任意の収益を得る権利よりも優先されるだろう。
私たちは私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用して、未来の課税収入を相殺する能力は限られているかもしれません。
私たちの純営業損失(NOL)の繰越は将来の課税収入を相殺するために使えないかもしれません。米国税法がそれらの使用を制限しているからです。また、改正後の1986年の“国税法”(Code)第382条及び383条によると、ある会社が“所有権変更”(一般に会社所有権が3年間スクロール期間中に“5%の株主”から累計50ポイントを超える変更と定義されている)を経験すれば、同社は変更前のNOLと何らかの変更前の税収属性を用いて変更後の課税収入を相殺する能力が限られている可能性がある。似たような規則は州税法に適用されるかもしれない。私たちは
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過去にこのような所有権の変化を経験したことがあり、将来私たちは株式所有権の後続の変化のために所有権の変化を経験するかもしれません。その中のいくつかの変化は私たちの制御範囲内ではありません。しかも、私たちのNOLと他の税金属性を使用することは、適用される法律の他の制限を受けるかもしれない。例えば、カリフォルニア州は最近、2024年、2025年、2026年からの納税年度に州NOLの使用を停止することを提案しており、影響を受けた納税年度に課税収入を獲得すれば、わが社に悪影響を与えることになる。したがって、私たちがNOLといくつかの他の税金属性を使用する能力は制限されるかもしれない。
私たちの候補製品の発見、開発、製造、商業化に関するリスク
私たちの候補製品は開発の初期段階にあり、私たちはまだ商業販売のための製品を承認していません。もし私たちが開発に成功し、規制機関が私たちの候補製品の承認、製造、商業化を得ることができない場合、あるいは他の候補製品の開発に成功できない場合、あるいは開発過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務は損害を受けるだろう。
私たちが製品販売から任意の収入を得ることができる前に、私たちの各プロジェクトおよび候補製品は、追加の臨床前および/または臨床開発、製造能力および専門知識の拡大、規制承認、商業組織の構築、または商業化、大量投資、および重大なマーケティング努力を成功的にアウトソーシングする必要がある。そのため、我々の候補製品をさらに開発·商業化するには大量の運営·財務投資が必要であるため、失敗のリスクが高く、適切な製品の開発に成功しない可能性がある。
もし私たちの製造プロセスを最適化して、適用法規標準に符合する候補製品を生産することができなければ、適時に私たちの臨床試験を開始し、完成することができない、あるいは私たちの試験から有利な結果を得ることができなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの計画を進めることができないかもしれない。私たちの臨床試験が時間通りに開始され、完成されるかどうか、あるいは私たちが計画した臨床戦略がFDAや同様の外国の規制機関によって受け入れられるかどうかを確認することはできない。また、私たちの開発計画のいかなる変化も私たちの候補製品の表現が異なることを招き、計画中の臨床試験の結果に影響を与える可能性があり、これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験あるいは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、候補製品の商業化(承認されれば)と収入を創出する能力を脅かす可能性がある。
臨床試験を行っているバイオ製薬製品は高い失敗率を示している。臨床前動物モデル或いは早期臨床研究において良好な結果を得たが、候補製品は人体試験において予見できない安全問題或いは治療効果が不足していることは希ではない。また，製薬やバイオテクノロジー業界の一部の会社でも後期臨床試験で大きな挫折を経験しており，早期臨床試験でエキサイティングな結果が得られても同様の状況を経験する可能性がある。また、データの異なる解読や製品開発中の規制政策の変化を含む、多くの要素による規制遅延や拒否に遭遇する可能性がある。
私たちの計画の開発はまだ初期段階なので、最終的に私たちの候補製品から相当な収入を得ることができるかどうかは、数年以内には起こらないと予想されます。もしあれば、問題を含む多くの要素にかかっています承認されれば、私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちの候補製品の発見、開発、商業化に関するいくつかの目標を達成する能力に大きく依存する.”
私たちはその中の多くの要素を制御することができません。製造過程のいくつかの側面、臨床前と臨床開発、監督審査過程及び私たちの知的財産権に対する潜在的な脅威を含む。もし私たちがこのような要素のうちの1つまたは複数で成功しなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を商業化することに成功できなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう。
利益を維持するためには、承認され、最終的に大量の収入が生じる候補製品を開発し、商業化しなければならない。私たちは何年も候補製品の承認を得られず、このような活動で決して成功しないかもしれないと予想している。私たちが承認を得て私たちの1つ以上の候補製品を商業化し始めても、私たちは引き続き多くの研究開発、製造、その他の開発、マーケティングの多くの候補製品を生成し続けるために、十分な収入を生み出して利益を達成することはできません。候補製品を発見し、臨床開発に進めることに成功しても、彼らの成功は、本“リスク因子”の節で他の場所で説明したすべての臨床、監督、商業リスクの影響を受ける。したがって私たちはあなたに保証することはできません、私たちは発見できるでしょう
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開発、監督管理機関の承認、製造、商業化、または任意の候補製品から相当な収入を得る。
新技術に基づいて候補遺伝子治療製品を決定·開発しようとしているが，我々が開発可能な任意の候補製品を管理する規制環境は厳しく，複雑で不確実であり，変化する可能性があるため，規制承認を得る時間やコストを予測することはできず，承認されれば，我々が開発する可能性のある任意の候補製品を予測することができる。
心臓遺伝子治療候補製品を発見·開発·製造し，商業化する予定である。当社の候補製品は、AAV 9のような既知のハウジングを使用してもよいし、当社のハウジング工学によって開発または第三者から許可された独自のハウジングを使用してもよい。さらに、私たちの候補製品は、新しい心臓特異的プロモーターを使用することも可能であり、心臓遺伝子療法の指向性送達および効率的な吸収を支持するために、輸液または注射ベースのカテーテルを含む異なる投与経路を探索することができる。私たちはまた私たちの候補製品のための独自の製造プロセスを作った。私たちの未来の成功はこのような新しい治療法の成功にかかっている。
より広範な遺伝医学領域では、AAV媒介遺伝子転移を利用した製品を含む治療製品は少なく、FDA、EMA或いは類似の外国監督機関のマーケティング許可を得た。現在のところAAVによる遺伝子療法は心臓への使用が承認されておらず，新たなカプシド，プロモーターあるいは送達法を用いた心臓療法はいうまでもない。したがって、これがどのくらいの時間がかかるか、どのくらいかかるか、あるいは私たちの製品候補製品がアメリカ、EU、または他の司法管轄区域で規制の承認を受ける可能性がどれだけ高いかを決定することは難しい。
我々が開発した任意の新しい候補遺伝子治療製品の規制要求は完全に明確ではなく、時間の経過とともに変化し、さらに変わる可能性がある。より成熟した遺伝子療法や細胞療法のカテゴリーに適合した製品であっても，規制構造は発展している。監督管理機関のデータ要求とリスク緩和方法の変化は、遺伝子治療と心血管領域に関係のない会社の臨床プロジェクトで監督機関が提出した安全懸念による要求を含み、私たちの臨床開発に実質的な影響を与え、私たちのコストを増加させ、そして監督部門が私たちの候補製品を承認することを延期または阻止する可能性がある。また、既存の遺伝子治療製品と細胞治療製品を監督する担当者は大きく重なっている。例えば，米国では，FDAは遺伝子治療や関連製品の審査を統合するために，その生物製剤評価·研究センター(CBER)内に組織·高度治療オフィスを設置し，その審査についてCBERにアドバイスを提供するために細胞，組織，遺伝子治療諮問委員会を設置している。
私たちの候補製品はFDA管理の規制の枠組みの下で任意の新しい生物に適用される安全性と有効性基準に適合する必要がある。FDAの監督とIRBsの監督に加え，米国国立衛生研究院(NIH)が公布したガイドラインによると，遺伝子治療臨床試験は機構生物安全委員会(IBC)の審査と監督を受けなければならず，IBCは地方機関委員会であり，この機構の組換えや合成核酸分子を用いた研究の審査·監督を担当している。IBCはこの研究の安全性を評価し、公衆の健康または環境に対する任意の潜在的リスクを決定する。NIHガイドラインは強制的ではないが，関連研究がNIH組換えや合成核酸分子研究助成を受けた機関で行われたり，その助成が行われたりしない限り，多くの臨床研究サイトがNIHの助成を受けており，多くの会社や他のNIHガイドラインに拘束されていない機関が自発的にこれらのガイドラインに従っている。FDAは個別遺伝子治療プログラムを継続できるかどうかを決定しているにもかかわらず，他の審査機関の審査過程や決定は臨床試験の開始を阻害または延期する可能性があり，たとえFDAがこの試験を審査して起動を許可したとしても。
これは欧州連合(EU)にも同じく適用される。EMAの高級治療委員会(CAT)は高級治療薬物製品の品質、安全性と有効性を評価する責任がある。先進的な治療薬物製品は遺伝子治療薬、体細胞治療薬と組織工学薬物を含む。CATの作用はEMAに提出された遺伝子治療候補薬物の上場許可申請のための意見稿を準備することである。EUでは，遺伝子治療製品の開発と評価は関連EUガイドラインを背景に考慮しなければならない。EMAは遺伝子治療製品の開発とマーケティング許可に関する新しいガイドラインを発表し、これらの新しいガイドラインを遵守することを要求する可能性がある。したがって、EUが遺伝子治療製品および細胞治療製品に適用するプログラムおよび標準は、私たちが開発可能な任意の候補遺伝子治療製品に適用される可能性があるが、
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この点ではまだ定かではない。さらに、EMAの承認はFDAが何かを承認する必要がある可能性があることを示していないかもしれない。
潜在遺伝子治療製品を市場に投入するために必要な監督管理の承認を遅延或いは獲得できなかったか、或いは監督管理の承認を得るのに必要な意外なコストは、私たちが十分な製品収入を生成する能力を低下させ、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に重大な損害を与える可能性がある。
遺伝子治療と遺伝子制御製品の分野で、他の機関が行う臨床前研究或いは臨床試験の不利な発展はFDA、EMAと他の監督管理機関が私たちの候補製品に対する臨床試験と承認の要求を修正すること、あるいは遺伝子制御技術の製品の使用を制限することを招く可能性があり、この2つの状況はすべて私たちの業務を損害する可能性がある。例えば，FDAは他社が開発している遺伝子治療製品候補製品の様々な臨床試験に臨床的制限を加えている。そのほか、FDA、EMAと他の監督機関の臨床試験要求及びこれらの監督機関は候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なる。私たちのような候補製品の規制承認過程は、他のより有名またはより広く研究されている医薬品や他の製品候補製品よりも高く、時間がかかる可能性がある。また，我々は新たな潜在的疾患治療法を開発しているため，場合によっては潜在的な新たな終点や方法の臨床経験がほとんどなく，FDA，EMAあるいは他の規制機関は臨床試験終点を考慮して臨床的に意義のある結果を提供するリスクが増加する可能性があり，それによる臨床データや結果の分析が困難である可能性がある。また，計画における臨床開発を支援または支援するために適切な動物疾患モデルを決定または開発することができない可能性がある。著者らが臨床開発において行う可能性或いは依存する任意の自然歴史研究はFDA、EMA或いは他の規制機関に受け入れられないかもしれない。既存或いは未来の条例或いは立法を管理する管理機関は、適時或いは技術的或いは商業的に実行可能な条件下で遺伝子制御技術を利用して製品の生産と販売を許可してはならない。さらに、規制行動または個人訴訟は、私たちの研究計画や最終製品の商業化に費用、遅延、または他の障害をもたらす可能性がある。しかも、一つの規制機関の承認は他の規制機関が何を承認する必要があるかを代表しないかもしれない。
上述した規制審査委員会および諮問グループおよびその発表された新しいガイドラインは、追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、私たちの候補製品の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招く可能性がある。私たちが私たちの研究計画を推進し、私たちの候補製品を開発する時、私たちはこれらの監督·コンサルティングチームと協議し、適用されるガイドラインを遵守することを要求される。もし私たちがこれをできなかったら、私たちは私たちの候補製品の開発を延期または停止することを要求されるかもしれない。このような追加的な手続きは私たちが予想していたより長く検討と承認過程を招くかもしれない。規制審査手続きの増加或いは延長或いは著者らの候補製品開発の更なる制限による遅延はコストが高い可能性があり、そして著者らの適時な臨床試験の完成と著者らの候補製品を商業化する能力にマイナス影響を与える可能性がある。
私たちの候補製品の作用機序はまだ確認されておらず、商業的価値のある薬物を開発できるかどうかもわかりません。
私たちは新しい作用機序と考えられる候補製品を発見し、開発している。現在承認されている薬剤は，我々の化合物と同様の生化学的機序で機能していないようであるため，我々の候補製品が我々が開発しようとしている適応を安全かつ効率的に治療する商業的に可能な薬剤を産生することは確認できない。著者らが臨床前モデルで見た化合物結果は後続の臨床前研究で複製されない可能性があり、臨床試験で人体上の類似結果に転化しない可能性もあり、しかも人体上の早期臨床試験結果は後で著者らの候補製品に対するより大規模な臨床試験或いは発売後研究の結果を予測できないかもしれない。例えば、患者は、候補製品に対する抗体を産生する可能性があり、または候補製品の治療効果の持続時間が予想よりも短い可能性があり、時間の経過とともに治療効果が低下する可能性があり、これは承認を遅らせる可能性があり、承認されれば、最終的な商業的価値を制限する可能性がある。特定の疾患を治療するための候補製品の開発に成功し、規制部門の承認を得ても、その製品が処方医に受け入れられたり、保険会社によって精算されるかどうか、または他の疾患を治療するための製品または他の候補製品の規制承認を開発して得ることができるかどうかを判断することはできません。もし私たちが私たちの候補製品の開発と商業化に成功できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
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さらに、我々の任意の競合他社が、我々の任意の候補製品と同様の作用機構を有する独自の候補製品を開発すれば、そのような類似候補製品の開発中に発見された任意の治療効果または安全問題は、私たちの候補製品の開発に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、私たちの競争相手の候補製品が私たちの任意の候補製品と類似した作用機序を持っている場合、臨床試験において深刻な安全問題が発生したり、ターゲット患者の人々に使用された場合の治療効果が良くない場合、FDAまたは他の監督機関は私たちの候補製品をより厳格に審査し、さらなる開発遅延を招き、私たちの候補製品が最終的に承認される機会を下げる可能性がある。
薬物開発は長くて高価な過程と関連があり、結果は不確実だ。著者らの候補製品の臨床前研究、臨床試験と発売後の研究はFDA、EMA或いはその他の類似外国の監督管理機関を満足させる安全性と有効性を証明できないかもしれない、或いは積極的な結果を産生し、臨床前研究と早期臨床試験の結果は未来の結果を予測できないかもしれない。私たちは私たちの候補製品の開発と商業化を完了したり、最終的に完成できなかったりする過程で追加のコストが発生したり、遅延が生じる可能性があります。
臨床前和臨床試験は費用が高く，設計や実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，その最終結果も確定していない。私たちのいかなる臨床前研究あるいは臨床試験が計画通りあるいは計画通りに起動、進行または完成するか、あるいは根本的にできないことを保証することはできない故障はテストの任意の段階で発生する可能性があるこのような失敗は、研究設計における欠陥、用量選択問題、プラセボ効果、患者登録基準、新規な試験設計、および良好な安全性または有効性特徴を示すことができなかったことを含む様々な要因によって引き起こされる可能性があり、これらの要因は、INDまたはCTAの提出を遅延または阻止すること、臨床試験の開始、マーケティング承認の受信、または候補製品を商業化する能力、または候補製品のさらなる開発を一時停止または終了することを要求する可能性がある。また，臨床前研究や早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できない可能性がある。例えば，われわれの候補製品は臨床開発において期待される安全性と有効性を示すことができない可能性があり，臨床前研究で積極的な結果が得られたにもかかわらず，あるいは予備臨床試験に成功している。だから、 私たちが行ったいかなる臨床前研究、臨床試験或いは発売後の研究は一致或いは十分な有効性と安全性を証明し、上場承認を支持することを保証することはできません。
また、FDAや他の規制機関は臨床試験に対して新しい政策と法規を実施する可能性がある。例えば、EU臨床試験条例(CTR)はEU臨床試験指令を廃止し、2022年1月31日に発効し、3年間の過渡期を提供した。CTRはEUで承認を申請し、臨床試験を監視する手続きを単純化する。私たちが未来に連合で開始したどんな臨床試験もCTR条項によって制限されるだろう。我々がイギリスで開始した試験も薬品と保健品監督機関(MHRA)の監督管理要求と政策の制約を受けている。もし我々，我々の協力者，第三者サービスプロバイダ(例えば契約研究機関)がCTRおよび/またはMHRA要求を遵守すれば，我々の臨床試験コストを増加させ，我々の開発計画のスケジュールに影響を与える可能性がある。もし著者らが臨床試験要求の変化或いは臨床試験を管理する新しい要求或いは政策に適応できない場合、著者らの発展計画は負の影響を受ける可能性がある。
製薬と生物技術業界の多くの会社は後期臨床試験で重大な挫折を経験し、臨床前試験と早期臨床試験で人を奮い立たせる結果を得ても、私たちは類似した挫折に直面しないことを確定できない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその薬物の発売許可を得られなかった。非常にまれな疾患の臨床試験は、特に、例えば、我々が研究しているいくつかの適応であり、これらの疾患では、患者数が非常に少なく、2つの伝統的で十分かつ制御された良好な研究が困難または不可能であるため、FDAまたは同様の外国の規制機関は、一般に、そのような疾患の治療法を承認する際に柔軟性を有することが許可されている。さらに、一方の法域が許容可能な支持承認の結果は、別の規制機関によって、別の法域の規制承認を支持するのに十分ではないと考えられる可能性がある。試験結果がFDAまたは同様の外国規制機関を満足させてマーケティング申請を支援することができない場合、私たちの候補製品の潜在的な承認を支援するために、追加の試験を行うために、入手できない可能性のある大量の資源を費やしてしまう可能性がある。さらに、私たちの任意の候補製品は、どの臨床試験においても安全性と有効性を証明できず、私たちの他の候補製品の見方に悪影響を与える可能性があり、および/または結果として生じる可能性がある
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FDAまたは同様の規制機関は、私たちの任意の候補製品を承認する前に追加的なテストを行うことを要求する。
私たちは臨床前研究、臨床試験または発売後の研究期間中、あるいはそのために多くの予見不可能な事件に遭遇する可能性があり、これらの事件は、私たちが上場許可を得ることを遅延または阻止することができ、あるいは候補製品を商業化する能力を含む
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もし私たちが任意の小児科適応を追求するか、あるいは任意の承認された薬品ラベルを小児科群を含む群に拡大すれば、私たちは小児科群の臨床試験に関連する追加の挑戦に直面する可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させ、規制の承認と商業化を延期するか、あるいは追加の責任を負わせるかもしれない。例えば，合格した臨床地点を探すには，十分な小児科人口に触れることができ，われわれの臨床試験への参加に興味があり，成人適応よりも多くの時間を要する可能性がある。我々が計画した臨床試験では，目標遺伝疾患や心臓病や我々の候補製品に適用される条件に適合する患者は少ない可能性がある。これは，われわれが計画した小児科臨床試験のための患者募集に要する時間を増加させ，われわれの臨床開発スケジュールを延長し，このような小児科適応の承認を延期し，われわれの運営コストを増加させる可能性がある。著者らはまた、候補製品の調合または他の態様を修正し、成人患者集団に対する同類の候補製品と比較して、生産変更を行い、投与経路を修正し、ブリッジ研究と追加の安全性研究のような追加の臨床試験を行い、その後、小児科群の中で臨床試験を開始することができるかもしれない。FDAや他の衛生当局は私たちに子供のテストを始める前に成人研究を完成させることを要求するかもしれない。著者らが小児科患者のために計画した臨床開発活動のいかなる遅延も著者らの業務運営に不利な影響を与える可能性がある。
もし私たちの候補製品に対して、現在予想されている以上の追加の臨床前研究または臨床試験または他のテストを行うことを要求された場合、もし私たちの候補製品に対する臨床前研究または臨床試験または他のテストをタイムリーに成功させることができなければ、もしこれらの研究、試験またはテストの結果が陽性でない場合、または適度な陽性である場合、または安全問題がある場合、計画外のコストが発生し、遅延される可能性があるINDを発表し臨床試験を開始したり申請して上場承認を得る。私たちはまた、コストおよび費用の増加および/または遅延をもたらす可能性がある、私たちの計画の1つまたは複数の臨床試験の設計または計画を変更することを決定することができます。私たちの臨床前研究または臨床試験を開始または完了するいかなる遅延も、私たちのコストを増加させ、私たちの開発と承認過程を緩和し、独占的な候補製品の商業化の権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮し、競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることを含む、私たちの製品販売と収入を創出する能力を危うくします。もし私たちが承認された場合、私たちは限られたまたは限定的な上場承認を得て、追加の上場後のテスト要求を受けたり、上場承認を受けた後に市場から除去したりすることができる。
また，将来的には我々の臨床試験の首席研究員が時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAや同様の外国の規制機関は結論を出す可能性があり、私たちと主要な研究者との財務関係は利益の衝突をもたらしたり、他の方法でこの研究の解釈に影響を与えたりする。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これはFDAや同様の機関が私たちのマーケティング申請を承認したり拒否したりする可能性があります
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これは、私たちの1つまたは複数の候補製品の上場承認を拒否する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
我々の候補製品が単独で使用されているか、または他の承認された製品や研究用新薬と併用されている場合、深刻な有害事象、毒性または他の不良副作用を引き起こす可能性があり、それによって、安全状況の遅延または規制部門の承認または市場受け入れを阻止することを招く可能性があり、あるいは承認されても、新たな安全警告、禁忌症または予防措置を含む市場からの撤退を要求することができ、あるいは他の方法でその商業的潜在力を制限したり、重大な負の結果を招く可能性がある。
私たちは心臓病を治療する新しい治療法を開発している。したがって、私たちが開発する可能性のある候補製品の安全状況には不確実性がある。我々の臨床試験中の患者は、著者らの臨床前研究または以前の臨床試験では観察されなかった副作用を含む、深刻な有害事象または他の副作用を含む有害事象を受け続ける可能性がある。我々の候補製品を使用して治療を受けた患者は、他の療法またはプログラムを受けている可能性があり、これらの療法またはプログラムは、我々の候補製品とは無関係な副作用または有害事象をもたらす可能性があるが、依然として我々の臨床試験の成功に影響を及ぼす可能性がある。重篤な患者を著者らの臨床試験に入れることは死亡或いはその他の不良医療事件を招く可能性があり、このような試験に参与する過程中であっても後であっても。これらのイベントは、そのような患者が使用している可能性のある他の療法または薬剤、私たちの候補製品の医薬製品製剤、プロトコルレジメンによって引き起こされる合併症、私たちの候補製品の送達方法、またはそのような患者の病状の深刻さのみを含む、1つまたは複数の要因によって引き起こされる可能性がある。場合によっては、有害事象が候補製品、別の療法、潜在的疾患、または他の原因によって引き起こされるかどうかが不明である可能性があり、因果関係が製品候補に誤って起因する可能性がある.
我々の任意の臨床試験または他のスポンサーの類似試験で観察される深刻な有害事象または他の副作用は、患者を臨床試験に参加することが困難になり、患者が私たちの試験から撤退することを招き、または候補製品の試験または私たちの開発作業を完全に放棄することを要求する可能性がある。我々、FDA、EMA、他の同様の規制機関、またはIRBは、そのような試験の対象が許容できない健康リスクまたは副作用に直面していると考えること、または予期される利益がリスクが合理的であることを証明できないことを含む、様々な理由で候補製品の臨床試験を随時一時停止することができる。生物技術業界で開発されたいくつかの潜在療法は最初に早期試験で治療の将来性を示したが、その後副作用が発生することが発見され、それらの更なる発展を阻害した。我々の候補品に他の遺伝子療法のような副作用が出現しないことは保証されず，このような副作用が患者にとって安全でないレベルへのアップグレードを防ぐことができる保証はない。副作用が候補製品の発売許可の獲得或いは保持を妨げなくても、不良副作用は他の治療法に対する耐性によって市場受容度を抑制する可能性があり、発売承認に制限性ラベル警告或いは限られた患者集団に対して、或いは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。このような事態のどのような発展も、私たちの業務、財務状況、そして見通しに実質的な損害を与える可能性がある。また，我々のいずれかの候補製品が発売承認されれば，承認された後，以前臨床試験では見られなかったこのような候補製品に関連する毒性も発展する可能性があり，追加の臨床安全試験が要求され，薬品ラベルに追加の禁忌症，警告，予防措置を加え，製品の使用を重大に制限したり，製品を市場からリコールしたりする可能性がある。いかなる規制機関も、私たちの任意の候補製品や発見計画が公衆使用に安全または有効であることを決定して、任意の指示を提供することはない。私たちの候補製品が人体に毒性を与えるかどうかを予測できず、それによって監督部門の承認を排除し、承認されれば、臨床前研究或いは早期臨床試験に基づく監督管理許可が撤回されることになる。
臨床前研究と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり、著者らの臨床試験結果はFDA、EMA或いはその他の類似の外国監督機関の要求に符合しない可能性がある。
私たちは厳格に制御された臨床試験を通じて、私たちの候補製品が異なる人々の中で使用されていることが安全で有効であることを大量の証拠で証明することを要求され、その後、私たちはその商業販売の市場承認を求めることができる。臨床前研究と早期臨床試験の成功は未来の臨床試験が成功することを意味しない。例えば、私たちの任意の候補製品が、以前の臨床前研究または早期臨床試験のように、現在または未来の臨床前研究または未来の臨床試験で表現されるかどうかは分からない。臨床試験中の候補製品は十分な安全性と有効性を証明できない可能性があり、FDA、EMAとその他の類似した外国の監督管理機関を満足させ、すでに臨床前研究を通じて進展したにもかかわらず。規制当局は満足できるようになるまで後期試験の範囲を制限するかもしれません
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安全性、これは規制部門の承認を延期し、候補製品を販売する可能性のある患者数を制限したり、規制部門の承認を阻止したりする可能性がある。
いくつかの場合、多くの要素のため、同じ候補製品の異なる臨床試験間の安全性と有効性結果は有意差が存在する可能性があり、試験方案の変化、患者群の大きさとタイプの差異、投与量と用量方案と他の試験方案の差異と遵守及び臨床試験参加者の退学率を含む。私たちの候補製品を使用して治療している患者も、他の治療法を受けている可能性があり、他の承認された製品を使用しているか、または新薬を研究している可能性があり、これは、私たちの候補製品とは無関係な副作用または有害事象をもたらす可能性がある。したがって，特定の患者の治療効果評価は大きく異なる可能性があり，臨床試験では患者や場所が異なる。この主観性は著者らの臨床試験結果の不確実性を増加させ、それに不利な影響を与えるが、1つの試験の成功は次の試験の成功を確保できない。
私たちが行う可能性のある任意の臨床試験が一致または十分な有効性と安全性を証明するかどうか、私たちの任意の候補製品の発売承認を得るのに十分であるかどうか分からない。
もし私たちが臨床試験において患者の登録および/または維持の面で遅延または困難に遭遇した場合、私たちの監督提出または必要な上場承認は延期または阻止される可能性がある。
これらの試験に参加するのに十分な数の合格患者を見つけることができなければ、試験が終了するまで、候補製品の臨床試験を開始または継続できないかもしれない。患者登録と保留は臨床試験時間スケジュール中の重要な要素であり、著者らが合格患者を募集する能力は限られているか、或いは著者らが予想しているより遅いかもしれない。
著者らはいくつかの適応、例えば稀な遺伝病を含む心臓病治療の候補製品を開発しており、これらの疾病の患者プールは限られており、臨床試験に使用できる。我々が計画した臨床試験に適した疾患段階の患者を識別し募集し，治療中および治療後にこれらの被験者を十分に監視するために困難に遭遇する可能性もある。患者を発見し診断する過程は高価であることが証明されるかもしれない。また，われわれの臨床試験では，治療医も彼らの医療裁量権を用いて，われわれの臨床試験に参加した患者がわれわれの研究から撤退し，代替療法を試みることを提案している。患者もどんな理由でも私たちの臨床試験から撤退する権利がある。また、FDA、EMA或いは他の類似した外国監督機関は一定数の患者に対する長期フォローアップ評価を要求する可能性があり、これは上場承認を延期する可能性がある。
われわれの競争相手が開発中のプロジェクトに対して臨床試験を行っているため，患者登録が影響を受けることが予想され，これらの項目はわれわれの候補製品と同様の適応を有しており，本来われわれの臨床試験に参加する資格のある患者は競争相手プロジェクトの臨床試験に参加することができる。私たちの臨床試験の患者登録は、他の要素の影響を受け続けている可能性がある
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私たちは十分な数の患者を私たちの臨床試験に参加することができません。これは重大な遅延を招きます。あるいは1つ以上の臨床試験を完全に放棄する必要があるかもしれません。私たちの臨床試験で登録を遅延させることは、私たちの候補製品の開発コストを増加させ、候補製品を販売する市場の承認を得る能力を脅かす可能性があります。また，われわれの臨床試験に十分な数の患者を募集できても，治療や任意のフォローアップ期間内に臨床試験への参加を維持することは困難である可能性がある。
候補製品を開発するために必要な大量の資源は、私たちが資金を得る能力に応じて、いくつかの計画と候補製品を優先的に開発しなければならない。さらに、私たちは、成功した製品を生成できない計画または候補製品に限られた資源を費やし、より利益または成功の可能性が高い可能性の高い候補製品または適応を利用することができないかもしれない。
候補製品の開発には大量の資源が必要であるため，特に臨床試験における候補製品は，どのような計画，候補製品，適応を追求するかを決定し，各項目，候補製品，適応に割り当てる資源数を向上させなければならない。例えば私たちのコスト制御の面ではリストラとともに，進行中のLead遺伝子治療計画の臨床開発を優先している特定のプロジェクト、候補製品、または治療分野に研究、開発、協力、管理および財政資源を割り当てることに関する決定は、いかなる実行可能な商業製品の開発を招くこともなく、より良い機会からの資源の移転を招く可能性がある。同様に、いくつかのプラットフォーム、計画、または候補製品について、延期、終了、または第三者との協力の潜在的な決定も、その後、最適ではないことが証明され、予想される貴重な機会を逃す可能性がある。もし私たちが私たちの任意のプロジェクトや候補製品の実行可能性や市場潜在力について間違った判断をしたり、生物技術業界、特に心臓病学分野の傾向を誤読したら、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性があります。したがって、私たちは、実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用することができず、他の計画、候補製品、または他の疾患を追求する機会を放棄または延期することが要求される可能性があり、これらのプロジェクト、候補製品または他の疾患は、後に、私たちが選択して追求するよりも大きな商業的潜在力を有することが証明される可能性があり、または、私たちに有利な場合には、協力、許可または他の印税配置によって、私たちのプラットフォームまたは候補製品に貴重な権利を放棄することができ、この場合、独占開発権および商業化権利を保持するためにより多くの資源に投資することができる。
私たちは激しい競争に直面しています。もし私たちの競争相手が私たちよりも早く技術や製品を開発して販売したり、私たちが開発した製品よりも効果的で、安全で、安い場合、私たちのビジネス機会は否定的な影響を受けるでしょう。
生物技術と生物製薬業界の特徴は技術が迅速に進歩し、競争が激しく、特許と新製品及び候補製品を非常に重視していることである。私たちの競争相手は、私たちの候補製品と競争する製品、候補製品、およびプロセスを開発し、開発しているか、または開発しているかもしれません。我々が開発と商業化に成功した任意の候補製品は，既存の療法や将来出現する可能性のある新しい療法と競争するであろう。相当な数の製品が現在開発中であり、将来的に商業的に使用される可能性があり、候補製品の開発を試みる可能性のある条件を治療するために使用される可能性があると信じている。
私たちはアメリカと国際に競争相手がいて、大型国際製薬会社、老舗バイオテクノロジー会社、専門製薬会社、新興とスタートアップ会社、大学とその他の研究機関を含みます。著者らは人員の募集、臨床試験場所の確立、臨床試験被験者の募集及び新製品候補の識別と許可の面で競争に直面している。
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各プロジェクトは既存製品と開発中の製品からの競争に直面することが予想され、様々な競争相手からの激しい直接競争に直面することが予想される。私たちと比較して、多くの既存と潜在的な競争相手は、より多くの財務、製造、マーケティング、薬物開発、技術と人的資源、および商業専門知識を持っている。特に大手製薬とバイオテクノロジー会社は、臨床テスト、監督管理の許可を得、患者の募集とバイオテクノロジー製品の製造において豊富な経験を持っている。これらの会社の研究やマーケティング能力も私たちよりはるかに優れており、承認されたり、開発後期の段階にある製品や、私たちのターゲット市場でリーディングカンパニーや研究機関との協力手配もあるかもしれません。古い製薬会社やバイオテクノロジー会社も、新しい化合物の発見と開発を加速させたり、私たちが開発した候補製品を時代遅れにする可能性のある新しい化合物の使用を許可したりするために投資する可能性がある。規模が小さい、または初期段階にある企業も、特に大型および成熟会社との協力を通じて、私たちの計画の補完または必要な技術を得る上で重要な競争相手であることが証明される可能性がある。これらのすべての要因により、私たちの競争相手は、私たちの前にFDA、EMA、または他の同様の外国規制機関の承認を得ることに成功したり、私たちの前に私たちの分野の製品を発見、開発、商業化することに成功するかもしれない。
もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどんな製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より広いラベル、より効果的なマーケティング、より広範な精算またはより安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消滅するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDA、EMA、または他のような外国の規制機関によるその製品のマーケティング承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することができるかもしれません。遺伝子治療製品の性質により，潜在的患者が競争相手の遺伝子治療製品を使用することは，今後のある時点で我々の候補遺伝子治療製品を使用する可能性を排除する可能性がある。私たちが開発した候補製品が市場の承認を得ても、その時までにどんな競争製品も承認されていれば、それらの価格は競争相手の製品よりもはるかに高くなり、競争力が低下する可能性がある。私たちの競争相手が開発した技術の進歩や製品は、私たちの技術や候補製品を時代遅れにし、競争力に欠けたり、経済的ではないかもしれません。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちが開発する可能性のある製品を販売することから収入を得る機会は不利な影響を受けるかもしれない。
著者らが発表或いは公表した臨床試験の中期、主要と初歩データはより多くの患者データの出現に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床試験の初歩的、中期的、またはバックラインデータを公開するかもしれない。これらの一時的な更新は、当時入手可能なデータの初歩的な分析に基づいており、結果および関連する結論および結論は、より多くのデータを得ることと、特定の研究または試験に関連するデータをより包括的に検討した後に変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって，我々が報告したバックライン結果は，同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受信して十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。バックラインデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、バックラインデータは慎重に表示されなければならない。さらに、すべての端末の中間分析ではなく、いくつかの端末の中間分析のみを報告することができる。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。中間データと最終データの間の不利な変化は、私たちの業務と将来性を深刻に損なう可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの競争相手が今後追加的に中間データを開示することは、私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。
さらに、他の人は、規制機関を含み、私たちの仮説、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、または自分で分析することができ、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。もし私たちが報告した予備またはバックラインデータが最近の、最終的または実際の結果と異なる場合、または他の人が
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規制機関を含め、私たちが得られた結論に同意しなければ、私たちが承認を得て候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しを損なう可能性がある。
遺伝子療法は斬新で複雑で製造が難しい。私たちは生産問題に直面する可能性があり、私たちの候補製品の開発や商業化の遅延を招き、承認されれば、私たちの製品の供給が制限されたり、他の方法で私たちの業務を深刻に損害したりします。
私たちの候補遺伝子治療製品はほとんどの化学やタンパク質薬物に必要な加工工程よりも複雑な工程を必要とする。また，化学薬とは異なり，我々のような生物の物理的·化学的性質は通常完全には表現できない。したがって、完成品の検出は、製品が所望の方法で動作することを確保するのに十分ではない可能性がある。したがって、私たちは、このプロセスが有効であり、候補製品がこのプロセスに厳密かつ一貫して適合することを保証するために、複数のステップを使用して、私たちの製造プロセスを制御する必要がある。
製造過程中の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、製造薬物、薬物製品充填、ラベル、包装、貯蔵と輸送及び品質管理とテスト期間中に、製品欠陥、ロット不合格、製品リコール、製品責任クレーム或いは在庫不足を招く可能性がある。また、FDAや他の同様に適用される外国規制機関の基準や規範を満たし、一致して許容可能な生産生産量とコストを有する十分な数量と品質の臨床レベルの材料を得ることができないという問題がある可能性がある。
また、第三者との任意の製造プロトコルが何らかの理由で終了すれば、代替可能な製造業者の数は限られており、製造を代替に移行するのにはかなりの時間がかかる。もし私たちまたは私たちの第三者製造業者やサプライヤーがこれらの挑戦や他の理由で臨床前研究または臨床試験または商業化のために十分な数の製品を生産できない場合、私たちの開発および商業化努力は損なわれ、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼすだろう。
我々の製造経験が限られているため，我々の臨床開発と商業化計画を支援する候補製品の製造に成功する保証はない。
私たちは遺伝子治療製品の候補製品を支援するために完全に統合され内部化されたAAV製造能力を持っていますそれは.しかし，我々の資源を最適化し，小分子製造における広範な第三者経験を利用するために，契約開発·製造組織(CDMO)と協力して我々の小分子プロジェクトを開発する予定である。
私たちの従業員の一部は以前他の会社で働いていましたが、バイオ製薬製品の製造経験があり、会社としては製造面での経験が限られています。また，製造業務の維持には大量の資源，管理時間，資本支出が必要であり，特に業務，品質，規制，施設，情報技術に関する分野である。
私たちの施設が十分な数の候補製品を生産することができ、私たちの臨床前研究や進行と計画中の臨床試験を支援することは保証できません。私たちの製造施設では、私たちは臨床用品生産の遅延やコスト増加に直面するかもしれない。私たちはまた、私たちの製造施設やプロセスを運営するために必要な経験豊富な科学、品質管理、製造人員を募集し、維持することに問題があるかもしれません。上記のいずれの分野でも意外な従業員不足や人員流出に遭遇した場合、私たちが行っている製造業務を効率的に管理できない可能性があり、これらの能力を開発することで期待される運営効率を得ることができない可能性があり、製品開発スケジュールに悪影響を与えたり、適用された規制要件を維持することが困難になったりする可能性があります。
もし私たちが十分な候補製品の予備供給を維持していなければ、私たちの内部製造能力の持続的な発展におけるいかなる遅延も、私たちの候補製品の供給を妨害したり、遅延したりする可能性がある。
それはまた、私たちの技術のさらなる改善、品質管理の維持、契約メーカーへの私たちの依存を制限し、私たちの商業秘密および他の知的財産権を保護することを妨げる可能性があり、私たちの候補製品の開発や商業化に悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちが臨床開発過程で製造施設の交換を要求された場合、追加的な研究を要求される可能性があり、規制機関に通知を出し、規制機関に追加の申請を提出し、規制機関の新しい施設の承認を得ることができ、これらの承認は延期されるか、または永遠に得られない可能性がある。
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私たちの製造施設は重要な政府法規と承認の制約を受け、私たちが法規を遵守したり、承認を維持しなければ、これらの法規と承認は往々にしてコストが高く、私たちの業務に悪影響を与える可能性があります。
FDAと適用される外国規制機関による臨床試験候補製品の生産と商業供給(承認されれば)のcGMP要求を遵守する必要がある。私たちは適用される規制要件に適合することを確実にするために、FDAと他の管轄区域の類似機関の検査を受ける予定だ。これらの要求は私たちの製造設備とプロセスの同定と検証を含む。CGMPまたは他の規制要件を遵守できなかった場合、または我々の施設または第三者サプライヤーの施設または運営が規制要件を遵守できなかった場合、または任意の規制機関による検査による遅延、中断、または他の問題は、私たちの候補製品の開発および商業化の能力を深刻に損なう可能性があり、臨床試験における候補製品の利用可能性に大きな遅延をもたらすか、または臨床試験を終了または保留するか、または私たちの候補製品のマーケティング申請の提出または承認を遅延または阻止または阻止する可能性がある。深刻な不遵守はまた、罰金、禁止、民事処罰、規制機関が私たちの候補製品に上場承認、遅延、一時停止または承認撤回、許可証取り消し、製品差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を与えることを含む制裁の適用を招く可能性があり、これらはいずれも私たちの名声を損なう可能性がある。もし私たちが規則遵守を維持できなければ、私たちは私たちの候補製品の販売および/または製品のリコール、差し押さえ、禁止、または刑事起訴を受けることが許されないかもしれない。
私たちは私たちの候補製品を十分な品質と数量で成功的に製造することができないかもしれません。これは、私たちの候補製品の開発を遅延または阻止し、生成された承認された製品を商業化することになります。
これまで、私たちの候補製品はすでに大量に生産されており、臨床前研究と私たちのリード候補製品の第一段階の臨床試験に十分に使用されている。候補製品の臨床試験を行い，候補製品の販売が許可された場合に結果製品を商業化するためには，より多くの候補製品を生産する必要がある。私たちはタイムリーに、あるいは経済的に効率的な方法で、または私たちの任意の候補製品の製造能力を繰り返しまたは増加させることに成功できないかもしれない。製造の重大な変化や拡大には追加的な検証研究が必要となる可能性があり、これは高価であり、規制機関は審査·承認しなければならない。さらに、このような変更や拡張活動中に品質の問題が生じる可能性があります。
候補製品が臨床前研究と臨床試験から発売承認と商業化まで発展することに伴い、開発計画の各方面、例えば製造方法と調合は、この過程でよく変化し、生産量と生産ロットを最適化し、最大限にコストを下げ、そして一致した品質と結果を実現する。このような変化はこのような期待された目標を達成できない可能性がある。これらの変化のいずれも、我々の候補製品の表現が異なり、計画中の臨床試験または変更された材料を用いた他の将来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、候補製品を商業化(承認されれば)と収入を創造する能力を脅かす。
もし私たちが私たちの任意の候補製品を十分な品質と数量で製造することに成功できなければ、その候補製品の開発および任意の最終製品の規制承認や商業発売が遅れる可能性があり、あるいは供給不足が発生する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
私たちの候補製品は医師、患者、医療支払者、医学界の他の商業成功に必要な人の中で十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。
私たちの候補製品が監督部門の許可を得ても、それらは医者、患者、第三者支払人、医学界の他の人の中で十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。もし私たちが私たちの候補製品がもっと広く使用されることを可能にするのに十分な安全性や有効性を証明できなければ、私たちは著しい製品収入を生むことができないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。私たちが承認した候補製品の市場受容度は多くの要素に依存するだろう
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もし私たちのすべての候補製品が承認されたが、医師、病院、医療支払者、および患者の十分な程度の受け入れを得られなければ、私たちはその候補製品から十分な収入を得ることができないかもしれず、私たちの財務業績は否定的な影響を受けるかもしれない。
心臓病を治療するための遺伝子治療技術や正確な薬物に対する公衆の不良イメージ或いは監督審査は、著者らが開発した候補製品の開発進捗や商業成功に負の影響を与える可能性がある。
遺伝子治療と正確な医学は依然として新しい技術である。私たちの製品の商業が成功し、開発と承認に成功すれば、遺伝子療法あるいは精密医学の不安全、無効、不道徳あるいは不道徳な言い方の不利な影響を受ける可能性がある。これは不利な公衆認識と私たちの任意の候補製品が公衆または医学界の受け入れを得ることができない可能性がある。不利な公衆の見方はまた候補製品のための臨床試験を募集する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、規制によって承認された候補製品が商業化に成功するかどうかは、医師が処方した処方、および彼らの患者が治療を受けることを望むかどうかに依存し、これらの治療は、彼らがよく知っている既存の治療方法の代わりにまたは補充するためにこれらの候補製品を使用することを含み、より多くの臨床データを得ることができるかもしれない。
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我々の候補製品の臨床前研究または臨床試験における任意の有害事象または不利な結果を宣伝するか、または我々の競争相手または類似技術を使用する学術研究者に関する研究または試験は、最終的に我々の技術または製品候補に起因することができなくても、世論に負の影響を与える可能性がある。公衆は人間療法や精密医学におけるAAV技術の使用に対して否定的な見方をしており、私たちの技術と競争相手の技術に関係していても、政府の規制強化を招き、候補製品の開発と商業化を延期したり、最終製品の需要を減らしたりする可能性があり、これらはいずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。それはまた、私たちの候補製品を開発するために資金を調達したり、戦略的合意に達したりする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々が開発している候補製品を有する疾患の患者数は限られており，臨床試験の登録や完成を困難にしたり，我々の臨床試験結果が上場承認を得るのに十分な統計的意義レベルに達していない可能性がある。これらの候補製品が市場承認を得ても、このようなターゲット患者グループは少なく、ターゲット患者グループはより少ない可能性があるため、私たちは患者を識別し、著しい市場シェアを奪取し、利益と成長を達成することができなければならない。
われわれは臨床試験においてわれわれの候補製品のいくつかの適応を評価する予定であり，まれな遺伝性疾患である。そのため，臨床試験に利用可能な患者池は限られている。これらの疾患のまれさに加えて、我々が計画している臨床試験の資格基準は、患者に測定可能な特定の特徴を有することを要求し、彼らの疾患が十分に深刻でないか、またはあまり深刻ではないことを保証するために、利用可能な研究参加者をさらに制限するであろう。また，われわれが治療を求めている疾患を識別する患者の努力はまだ早期段階であり，治療可能な患者数を正確に予測することはできない。条件に適合する十分な数の患者を見つけて募集することができない場合、または適用法規の要求に応じて、または所与の試験に適切な統計データを提供するために必要な場合、候補製品の臨床試験をタイムリーに開始または継続することができない可能性がある。同様に，治療しようとしているいくつかの疾患は本質的にまれであるため，少量の患者を用いて臨床試験を設計·実施し，候補製品の安全性と治療活性を評価する予定である。少数の患者にのみ観察される任意の安全性または有効性の問題は、そのような試験が統計的意味に到達することを阻止するか、または他の方法でその指定された終点を満たすことを阻止する可能性があり、追加の臨床試験を行う必要があるか、または候補製品が規制部門の承認を得ることを延期または阻止する必要があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある、より小さい被験者集団で試験を行うことは、そのようなリスクを増加させる。
さらに、私たちの候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られている可能性があるか、または私たちの候補製品の治療を受け入れられない可能性があり、新しい患者はますます識別または接触が困難になる可能性があり、これは私たちの運営結果および業務に悪影響を及ぼすであろう。また、潜在的なターゲット層が非常に少ないため、私たちの候補製品のためにかなりの市場シェアを得ても、私たちはこのような巨大な市場シェアを獲得しているにもかかわらず、私たちは決して利益を達成しないかもしれない。
私たちが開発したすべての候補製品は不利な第三者の保証と清算のやり方と定価法規の制約を受けるかもしれません。
第三者支払者(政府衛生行政部門、個人医療保険会社、管理医療組織および他の第三者支払者を含む)の保証範囲と範囲、および十分な精算は、大多数の患者が高価な治療を負担できるようにするために重要である。我々が最初に我々の遺伝子治療製品候補のために求めた適応は患者群が小さかった。より小さい患者群を治療するための候補製品は商業的に実行可能であり、これらの候補製品の精算金額は相対的に高くなければならず、数量不足の問題を解決しなければならない。したがって、より小さい潜在市場規模を考慮した承認された候補製品のカバーと精算戦略を実施する必要がある。
私たちの任意の候補製品がマーケティング承認を得た販売は、米国でも国際的にも、これらの候補製品のコストがどの程度第三者支払者によって支払われ、精算されるかに大きく依存する。精算が得られない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。保証範囲と精算は、マーケティングの承認を得た任意の候補製品の需要や価格に影響を与える可能性があります。もし保険の範囲と精算金額が使えない場合、あるいは
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限られたレベルに限定されて、私たちは私たちが市場の承認を得た候補製品を商業化することに成功しないかもしれない。
第三者支払者のカバー範囲や新承認製品の精算に関する不確実性が大きい。例えばアメリカでは新製品の精算に関する主な決定は医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)、これはアメリカの衛生·公衆サービス部の機関である。CMSは新製品がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定するが、個人第三者支払者は通常CMSのカバーと精算に関する決定に大きく従う。しかし、第三者支払者が商品候補者に保険を提供することを決定することは、他の支払者も製品候補者に保険を提供するか、同じ精算レベルで保険を提供することを保証することはできない。したがって、カバー範囲を決定するプロセスは、しばしば時間がかかり、高価である。この過程は、各第三者支払者にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的かつ臨床的支援を提供することを要求するが、保険と適切な精算を一貫的に適用すること、または最初に十分な精算を得ることを保証することはできない。
ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。また，これらの支払者は価格に挑戦し，医療の必要性を検査し，候補医療製品の費用対効果を審査することが増えている。新たに承認された薬物の保険や補償には，特に重大な遅延が生じる可能性がある。第三者支払者は、承認されたリスト上の特定の候補製品、いわゆる処方表にカバー範囲を制限することができ、FDAによって承認された特定の適応のすべての薬剤を含まない可能性がある。私たちは私たちの製品の医療の必要性と費用効果を証明するために、高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。それにもかかわらず、私たちの候補製品は医学的に必要で費用効果的だと思われないかもしれない。私たちが商業化したどの製品も保険と精算を受けることができることを確実にすることはできません。もし精算できるなら、清算レベルはいくらですか。
米国以外では，治療薬の商業化は通常広範な政府価格制御や他の市場規制の制約を受けており，欧州，カナダ，その他の国ではコスト制御の取り組みが重視されており，候補製品などの治療薬の定価や使用に圧力を与え続けていると考えられる。多くの国、特にEU諸国では、国家衛生システムの一部として、医療製品価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。これらの国では、製品が発売承認された後、政府当局との定価交渉にはかなりの時間がかかるかもしれない。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。一般的に、この制度での製品価格はアメリカよりずっと低いです。他の国は会社が自分で価格を設定することを許可していますが、会社の利益を監視しています。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べてわが製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。
第三者支払者の任意の候補製品のために保証範囲を確立または維持することができず、十分な精算ができない場合、これらの製品の採用および販売収入は悪影響を受け、承認された場合、これは逆にこれらの候補製品をマーケティングまたは販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。保証政策と第三者支払人の販売率はいつでも変化する可能性があります。規制部門の承認を得た1つまたは複数の製品が有利な引受·精算状態を獲得しても、将来的にはあまり有利ではない引受政策や精算料率が実施される可能性がある。
私たちの業務には重大な製品責任リスクがあり、私たちが十分な保険範囲を得ることができなければ、このような保証できないことは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは重大な責任を負い、私たちの製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。
私たちの業務は治療療法の開発、テスト、製造、マーケティングの過程に固有の重大な製品責任リスクに直面しています。私たちは有限製品責任保険を持っています。私たちが持っているか得ることができるどんな保険も潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。臨床試験や製品責任保険がますます高価になるにつれて、合理的なコストで十分な保険を得ることができず、製品責任クレームによる損失から私たちを保護することができないかもしれません。これらの損失は私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちの保険証書には様々な例外があるかもしれません。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれませんが、私たちは保険範囲を持っていません。裁判所が支払う必要があるかもしれません
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私たちの保険範囲の制限を超えているか、または私たちの保険カバー範囲内にない和解合意では、私たちはそのような金額を支払うのに十分な資本を持っていないか、または得ることができないかもしれない。もし私たちが未来の協力者と合意して、私たちが損害賠償を受ける権利があっても、もし何かクレームが発生したら、この賠償は利用できないか十分かもしれない。
もし私たちの任意の候補製品が傷害をもたらしたり、臨床試験、製造、マーケティング、または承認後の販売中に不適切なことが発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性があります。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームの中で自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの製品のテストと商業化を制限されるかもしれません。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。
事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
規制承認およびその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
FDA、EMAと他の比較可能な外国監督管理機関の監督管理審査過程は長く、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能である。もし私たちが最終的に規制部門の候補製品の承認を得ることができなければ、私たちは製品収入を生むことができなくなり、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
私たちの候補製品は、医薬品の研究、テスト、開発、製造、安全、効果、承認、記録保存、報告、ラベル、貯蔵、包装、広告と販売促進、定価、マーケティング、流通、および孤児固有性に関する広範な政府法規の制約を受け続けているだろう。新薬の発売が許可される前に、アメリカと多くの外国司法管轄区で厳格な臨床前テストと臨床試験及び広範な監督管理許可手続きを成功に完成しなければならない。FDA、EMA、および他の同様の外国規制機関の承認を得ることは高価で予測不可能であり、通常、臨床試験開始後数年後に必要であり、関連する候補製品のタイプ、複雑性および新規性、および代替療法の利用可能性を含む多くの要因に依存する。さらに、候補製品の臨床開発過程において、承認政策、法規、または承認を得るために必要な臨床データのタイプおよび数が変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性があり、承認の遅延または承認申請の不承認の決定を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他のデータが必要であることを決定することもできる。
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私たちが開発したどの候補製品も必要な臨床試験に合格し、これらの製品の販売を開始するために必要な規制承認を得ることができる保証はありません。私たちの候補製品の申請は、以下の理由を含む、様々な理由で延期されたり、規制部門の承認を得られない可能性があります
この長い承認過程と、臨床試験結果の予測不可能性は、規制部門の承認を得ることができず、私たちのどの候補製品も市場に出すことができず、私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性がある。必要な承認を求めたり獲得したりする上でのいかなる遅延や失敗も，我々が開発し承認を求めている任意の特定の候補製品から収入を創出する能力に重大で不利な影響を与えるであろう.
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の任意の管轄区域で規制承認を得ることができるか、または維持することができるという保証はない。例えば、FDAまたはEMAが候補製品の発売を承認しても、外国司法管轄区の比較可能な監督管理機関は、候補製品のこれらの国での製造、マーケティング、販売促進、精算を承認しなければならない。しかし、1つの管轄区域で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区域の監督管理承認過程にマイナス影響を与える可能性がある。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関に受け入れられない可能性があるため、米国とは異なる要求と行政審査期限に関連する可能性がある。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。
外国の監督管理の承認を獲得し、外国の監督管理要求の遵守を確立し、維持することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。もし私たちや未来のパートナーが法規を守らなかったら
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もし私たちが国際市場の需要を満たすことができない場合、あるいは相応のマーケティング承認を得られなければ、私たちの目標市場は減少し、潜在的な候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力が損なわれるだろう。
私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、このような承認は私たちが求めている範囲よりも狭くなる可能性があり、私たちの候補製品は重大な上場後の監督要求と監督を受けるだろう。
私たちが最終的に臨床試験を完了し、私たちの候補製品の承認を得たとしても、FDA、EMA、および他の類似した外国規制機関は、それらの適応や患者数が私たちが最初に要求したものよりも限られている可能性があり、あるいは他の製品の商業的潜在力を制限する処方制限または警告を加える可能性があるので、私たちの候補製品を承認するかもしれない。さらに、任意の市販薬の規制承認は、この薬剤またはラベルまたは他の制限の承認用途または適応をマーケティング、普及、宣伝する可能性のある重大な制限を受ける可能性がある。規制当局は使用条件に関する予防措置や禁忌症を要求することができ、あるいは高価な発売後の臨床試験の表現に基づいて承認することができる。さらに、FDAは、NDAの承認の一部としてリスク評価および緩和戦略計画を要求する権利があるか、または承認後に、承認された薬物の流通または使用にさらなる要求または制限を加える可能性がある。これらの要件または制限は、いくつかの専門的に訓練された医師または医療センターに処方を制限すること、治療をいくつかの安全な使用基準に適合する患者に制限すること、および治療を受けることを要求する患者の登録登録を含むことができる。上述のいかなる状況も私たちの候補製品の商業将来性に重大な損害を与える可能性があり、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に重大な損害を与え、そして薬物の市場規模を著しく制限し、第三者支払人の精算に影響を与える可能性がある。
さらに、FDAまたは外国規制機関が私たちの候補製品を承認した場合、私たちの候補製品の製造過程、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、記録保存は広範で持続的な規制要求を受けるだろう。これらの要求には，安全性や他の上場後の情報や報告，登録の提出，および承認後に行った任意の臨床試験においてcGMPやGCPを継続的に遵守することが含まれている。医薬品メーカーとその施設はまたFDAと他の監督管理機関の持続的な審査と定期的な抜き打ち検査を受けて、cGMP法規と標準に符合することを確保した。もし私たちまたは監督管理機関が、ある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性や頻度の不良事件、またはその製品の製造施設に問題があることを発見した場合、監督管理機関は、製品のリコールを要求するか、市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加える可能性がある。さらに、FDA、EMA、および他の類似した外国規制要求を守らなければ、私たちの会社は行政または司法制裁を受ける可能性があります
上記のいずれかのイベントまたは処罰の発生は、承認されれば、候補製品を商業化する能力を抑制し、収入を生じる可能性がある。しかも、私たちまたは未来のパートナーは遵守しません
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監督管理要求は、安全モニタリングと小児科人群のための製品開発に関する要求を含み、重大な経済処罰を招く可能性もある。
ある程度、私たちはFDAから私たちの候補製品のために孤児薬と他の名前を獲得し、私たちはこれらの名前のすべての利点を意識していないかもしれない。また、孤立薬物の排他性は、FDA、EMA、または他の類似した外国規制機関が競争相手の製品を承認することを阻止しない可能性がある。
米国やEUを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によると、1つの製品がまれな疾患や疾患を治療するための薬剤である場合、FDAは孤児薬として指定することができ、通常、米国では年間患者数が20万人未満、または米国では患者数が20万人を超えると定義されているが、米国では、開発薬のコストは米国の販売から回収できない。同様に、EUでは、EMA孤児薬物製品委員会の提案に基づいて、EU委員会は孤児薬物指定を承認し、診断のための薬物の開発を促進する。生命または慢性衰弱を脅かす疾患を予防または治療することは、ヨーロッパでは、10，000人以下の5人に影響を与え、満足できる診断、予防または治療方法を行うことは許可されていない(またはその製品は、影響を受けた人に大きな利益をもたらすであろう)。さらに、生命に危害を及ぼす、深刻な虚弱または深刻なおよび慢性疾患の診断、予防または治療のための薬剤も名称が付与される。EUでは，孤児薬を指定して一方に費用の低減や費用免除などの経済的インセンティブを得る権利があり，インセンティブ措置がなければ，ヨーロッパでの販売は，その薬剤開発に必要な投資が合理的であることを証明するのに十分ではない可能性が高い。しかし、私たちが私たちの候補製品のために孤立した称号を得ることができるという保証はない。
米国では，孤児薬物指定は，臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金の機会を提供するなど，一方が財政的インセンティブを得る権利がある。さらに、孤児薬物名を有する製品がその後、そのような名称を有する疾患に対するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物排他性を得る権利がある。米国の孤児薬物排他的規定では，FDAは完全なNDAを含めて他のいかなる出願も承認してはならず，限られた場合を除いて7年以内に同じ適応の同一の薬物を販売している。本件における裁判所の判決にかんがみてCatalyst Pharms，Inc.Becera事件を訴える, 14 F.4これは…。 1299 (11これは…。CIR.2021年)の事件で、FDAは裁判所の#年の命令を遵守しているが、2023年1月の通知で明らかにした触媒.触媒FDAはこの規制の長期的な解釈を継続して適用する予定です触媒.触媒オーダー、すなわち、孤児薬物の排他的範囲は、同じ孤児指定疾患または条件下で、他のスポンサーが承認されていない薬物の新しい用途または適応の承認を得ることができる薬物の使用または適応が承認されることに限定される。未来の訴訟、立法、機関決定と行政行動がどのように孤児薬物の独占経営の範囲に影響するかはまだ不明である。ヨーロッパで適用される専門期間は10年だ。薬物が孤児薬物指定の基準に適合しなくなった場合、またはその薬剤の利益が十分に高く、市場排他性を得る理由がなくなった場合、ヨーロッパの排他的期間は6年に短縮されることができる。
まれな小児科疾患優先審査クーポン券計画により，まれな小児科疾患を治療する薬物や生物製品の承認を得たスポンサーはクーポン券を取得する資格がある可能性があり，当該クーポン券は他の製品の優先審査に交換することができる。スポンサーはクーポン券を他のスポンサーに譲渡したり販売したりすることもできる。FDAは、0~18歳の児童の深刻または生命に危害を及ぼす疾患または疾患の表現を治療するための候補製品を含む、稀な小児科疾患優先審査券を承認され、いくつかの基準に適合する稀な小児科疾患製品のスポンサーを付与する。現行法によると，まれな小児科疾患優先審査計画は2024年9月30日以降に日没を開始する。FDAは、スポンサーが1つの薬物に対して稀な小児科疾患指定があり、その指定が2024年9月30日までに承認された場合にのみ、許可された稀な小児科疾患製品申請にクーポン券を発行することができる。2026年9月30日以降、FDAはいかなる稀な小児科疾患優先審査クーポンを付与しない可能性がある。私たちのどの候補製品もその日までに承認されるか、あるいは全くできないという保証はない。議会がさらに計画を再承認しない限り、私たちは計画が満期になる前に優先審査券を得ることができないかもしれない。
著者らの遺伝子治療プラットフォームの主要な候補製品TN-201とTN-401はそれぞれFDAと欧州委員会の孤児薬物の称号を獲得し、著者らはアメリカ、ヨーロッパと他の司法管轄区の他の候補製品に孤児薬物の称号を求めるかもしれない。2024年7月、著者らはMYBPC 3関連HCM患者TN-201に対するFDAの稀な小児科疾患指定を受けた。私たちの候補製品のために孤児薬の排他性を維持することができないかもしれないし、孤児薬物指定やまれな小児科疾患指定のすべての利点を実現できないかもしれない。このような認証を受けることはFDA規制部門が私たちの基準を承認することを変えません
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これはどの候補製品に対する規制審査速度を加速させることもなく、いかなる候補製品が発売承認される可能性も増加しない可能性がある。
私たちは最初に発売承認された製品候補品ではないかもしれませんが、私たちは孤児指定の適応孤児薬物指定を受けており、この場合、適用される専門期間内に私たちの候補製品の発売承認を得ることは除外される可能性があります。さらに、孤児が指定した適応よりも広い適応の承認を求める場合、またはFDAが指定された要求に重大な欠陥があると後に決定した場合、またはまれな疾患や疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を生産できることを保証できない場合、米国での独占営業権が制限される可能性がある。また，異なる活性部分を有する異なる薬剤が同じ条件で承認される可能性があるため，製品の孤児薬物排他性を獲得しても，この排他性は競合から製品を効率的に保護できない可能性がある。孤児薬物が承認された後であっても、FDAが後の薬剤が臨床的により安全で、より有効であると結論した場合、または患者ケアに大きな貢献をした場合、または孤児排他性を有する製品の製造業者が十分な製品数を維持できないと結論した場合、FDAはその後、同じ状況に対して同じ活性部分を有する同じ薬剤を承認することができる。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程中に候補製品にいかなる利点をもたらすこともなく、候補製品に優先審査を受ける権利があることもない。
私たちは現在のFDAと医療法規と未来の立法の変化による困難に直面するかもしれない。
既存の規制政策は変化する可能性があり、追加の政府法規を公布して、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期する可能性がある。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
将来の立法や行政や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度も、米国でも海外でも予測できない。例えば、今回のアメリカ政府のいくつかの政策は、私たちの商業および業界に影響を与える可能性があり、これは、FDAが通常の規制および監視活動に参加する能力に重大な負担を与えるか、または規則の制定、ガイドラインの発表、およびマーケティング申請の審査および承認によって法規を実施するなど、他の方法で深刻な遅延をもたらす可能性がある。現在および将来の立法、行政行動、および訴訟(以下に述べる行政命令を含む)がどのように実施されるか、およびそれらが我々の業務、私たちの臨床開発、ならびにFDAおよび他の機関がFDAの承認前検査およびFDAに提出された任意の規制文書または申請のタイムリーな審査を含む、それらの規制力をどの程度影響するかを予測することは困難である。これらの行政行動がFDAが通常の過程で監督·実行活動に従事する能力を制限したり、私たちの請負業者の運営を含む当社の業務運営を制限したりすれば、私たちの業務はマイナスの影響を受ける可能性がある。
最近、米国最高裁判所は連邦政府機関(例えばFDA)に対する訴訟で規制機関の法定解釈を尊重し、これらの機関では法律が曖昧であるシボロン原則を覆した。この一里塚的な意味を持つ最高裁判決は、より多くの会社と他の利害関係者がFDAを提訴させ、FDAの市場排他性に対する法定解釈と薬品承認の“確実な証拠”要求を含むFDAの長期決定と政策に挑戦する可能性があり、これはFDAの権威を弱化させ、業界の不確実性を招き、FDAの正常な運営を混乱させる可能性があり、その中のいずれもFDAが私たちの監督管理に対する審査を延期する可能性がある。私たちはこの決定のすべての影響、将来FDAに提起された司法的挑戦、あるいは将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の性質や範囲を予測することができない。
例えば，2010年3月，2010年に医療·教育調整法案(総称してACAと呼ぶ)が改正された2010年の患者保護·平価医療法案が可決され，政府や民間保険会社の医療融資のあり方が大きく変更され，米国製薬業に大きな影響を与え続けている。ACAのいくつかの側面は公布以来、司法と国会の挑戦を受けてきており、その中のいくつかは成功しており、これは私たちの業務にかなりの不確実性をもたらしている。米国最高裁は2021年にテキサス州と他の挑戦者がACAの法的地位に挑戦していないと判断したにもかかわらず、将来の挑戦が私たちの業務、あるいは他のどのような医療に影響するかを予測することはできない
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措置と法規は最終的に連邦または州レベルで施行されるか、または任意の未来の立法または法規が私たちの業務に影響を及ぼす可能性がある。
また，ACAが公布されて以来，米国では2013年4月1日から医療保険提供者が支払う総金額を削減することを含む他の立法改正が提案され，その後の改正により2032年まで有効であり，政府が提供者に多額の金を取り戻す訴訟時効期間を3年から5年に延長した。これらおよび将来の法律は、医療保険や他の医療資金のさらなる減少を招く可能性があり、承認されれば、私たちの薬品の顧客および私たちの財務運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
そのほか、政府は最近薬品メーカーがその上場製品の価格設定の方式に対して更に厳格な審査を行い、国会が数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、これらの立法は製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品に対する精算方法を改革することを目的としている。
2021年の米国救援計画法案によると、メーカーが州医療補助計画に支払う医療補助薬品還付計画の税金還付の法定上限を撤廃した。この上限を廃止することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬の競争を増加させるための複数の条項がある。2022年8月、国会は“2022年インフレ低減法案”(The IRA)を可決し、その中には製薬業と連邦医療保険受益者に重大な影響を与える処方薬条項を含み、連邦政府がある高価な単一源連邦医療保険薬物の最高公平価格について交渉することを許可し、薬品価格交渉要求を守らないメーカーに罰と消費税を適用し、すべての連邦医療保険B部分とD部分の薬物がインフレリベートを獲得することを要求し、もしその薬品価格の増加がインフレより速い場合、限られた例外、及び連邦医療保険D部分を再設計して受益者の自己処方薬コストを下げるなどの変化を含む。製薬会社や米国の製薬研究やメーカーを含む様々な利害関係者が連邦政府を提訴し、アイルランド共和軍の価格交渉条項は違憲だと主張している。このような司法的挑戦の影響と最高裁打倒を考慮してシボレー政府が私たちと製薬業界全体で実施している理論、立法、行政、行政行動、そして任意の未来の医療措置や機関規則は不明である。IRA下の処方薬条項や，他の医療改革を含めてコスト制御措置を実施することで，収入を創出し，利益を達成したり，候補製品を商業化したりすることができることが阻止される可能性がある(承認されれば)。
州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む薬品の価格設定を制御するための法規を立法し、実施してきており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。多くの州では、州薬品価格透明性と報告法が検討されているか、最近公布されており、これは私たちのコンプライアンス負担を大幅に増加させ、規制部門の承認を得て商業化を開始した後、このような州法律に基づいてより大きな責任を負わせる可能性がある。米国連邦や州医療立法の将来の行方を予測することはできませんこれらの立法は医療の獲得性を拡大し、医療コストをコントロールまたは低減することを目的としています。これらや法律や規制枠組みの任意のさらなる変化は、私たちの収入を減らしたり、コストを増加させたりして、私たちの業務、財務状況、運営結果に重大で不利な影響を与える可能性もあります。
我々は、 ACA や、将来採択されるかもしれない他の医療改革措置により、より厳格なカバレッジ基準と、承認された製品に対して受け取る価格に対するさらなる下方圧力がもたらされると予想する。メディケアやその他の政府プログラムからの償還の削減は、民間支払者からの支払いの同様の削減をもたらす可能性があります。コスト抑制措置やその他の医療改革の実施により、収益の創出、収益性の達成、製品候補の商品化が妨げられる可能性があります。
承認後の要求を拡大し、バイオテクノロジー製品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また，以下のように審査を強化する
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国会によるFDAの承認手続きは、上場承認を大幅に延期または阻止し、より厳しい製品ラベルや上場後テストなどの要求の影響を受ける可能性がある。
私たちはデータプライバシーとセキュリティの面で厳格な法律、規則、法規、政策、業界基準、契約義務を遵守し、私たちが拡張した司法管轄区域で他の関連法律と法規の制約を受ける可能性があります。その中の多くの法律と法規は変化と再解釈が発生する可能性があり、クレーム、私たちの業務やり方の変更、罰金、運営コストの増加、あるいは私たちの業務に他の損害を与える可能性があります。
グローバルプライバシーと個人情報セキュリティ問題の規制枠組みは急速に変化しており、予見可能な未来にはまだ不確定である可能性がある。米国連邦および各州、地方および外国政府機関は、法律、規則、法規、および基準によって、個人情報の収集、配布、使用、開示、記憶、セキュリティ、およびその他の処理を制限することを通過または検討している。
アメリカ以外では、関連された法的要求はまだ変化し続けている。例えばEUでは健康データや他の個人データの収集と使用は臨床試験で収集された個人データを含めて一般資料保障規則(GDPR)は，あるEU加盟国レベルの立法により，大量の義務を会社に課し，個人に新たな権利を与えるGDPRもイングランドとウェールズ、スコットランド、北アイルランドの法律の一部であり、2018年のEU(離脱)法案第3条に基づき、データ保護、プライバシー、電子通信(改正案など)により改正された。“2019年(EU離脱)条例”(SI 2019/419)、すなわちイギリスGDPRですGDPRやイギリスのGDPRを守らないことは、20，000，000ユーロまでの罰金や前会計年度の世界年商の4%(高い者を基準とする)、その他の行政処罰を招く可能性があります。GDPRまたはイギリスGDPRは、処理可能な個人データに関する私たちの責任および責任を増加させ、GDPRおよびイギリスGDPRまたは欧州経済地域(EEA)、イギリス(UK)、およびスイスのプライバシーおよびデータ保護に関する他の法律、ルール、法規、および基準を遵守するための追加の措置を実施する必要があるかもしれません。これは大変なことかもしれませんが、GDPRやイギリスのGDPRや他の適用される法律、ルール、法規、標準を遵守する努力が成功しない場合、または成功しないと思われると、私たちのビジネスに悪影響を及ぼすかもしれません。また、ヨーロッパ経済地域、イギリス、スイスから米国への個人データの移転の制限は、これらの司法管轄区域での私たちの活動を制限し、これらの管轄区域で私たちの製品やサービスを提供する能力を制限し、私たちの政策ややり方を修正し、追加の契約交渉に参加するか、あるいは私たちのコストと義務を増加させ、私たちの個人データをヨーロッパ経済地域とスイスから米国に効果的に移転する能力に制限を加えることができるカナダでは、“個人情報保護·電子文書法”(PIPEDA)や同様の省レベルの法律では、会社は、健康に関する情報を含むカナダのデータ主体に関する個人情報を処理し、組織が保有する個人情報の正確性にアクセスして疑問視する権利を含む個人にそのような情報に関するいくつかの権利を提供する義務がある。PIPEDAを守らないと、罰金や処罰を受ける可能性があります.
米国では、様々なデータプライバシー、保護およびセキュリティ法律、ルール、法規および基準が、州データ漏洩通知法、州個人データプライバシー法(例えば、CCPA、州健康情報プライバシー法、および連邦および州消費者保護法)のような私たちの活動に適用される可能性がある。CCPAはカリフォルニア住民の個人情報を処理するカバー企業がそのデータ収集、使用、共有と保留やり方を開示し、カリフォルニア住民にデータプライバシー権(特定の広告目的のための特定の個人情報を開示しない能力を選択することを含む)を提供し、カバー企業に運営要求を適用し、違反行為に対する重大な民事処罰を規定し、特定のデータ漏洩行為と法定損害賠償に対して個人訴訟権を規定する(これはデータ漏洩集団訴訟を増加させ、大量のコストの高い法的判決と和解を招くと予想される)。CCPAやいくつかの他の州の法律によると、臨床試験データは限られた免除を持っているにもかかわらず、CCPAと他の新しいかつ変化する州法律は、それらの解釈に依存して、私たちのビジネス活動に影響を与える可能性がある。数えきれない他の州では、プライバシーやデータセキュリティに関する法律が公布されており、これらの法律は施行されているか、今後数年以内に施行される予定です。多くの場合、これらの法律はCCPAに似た全面的なプライバシー法であり、より厳しい処罰とより厳しいコンプライアンス要求があるかもしれないそれは.各州も特定のテーマに対する法律、例えばワシントンの“私の健康、私のデータ法案”を制定しており、その中には個人訴権が含まれている。すべての50州の法律は、個人データの漏洩により漏洩した個人に企業に通知を要求する可能性がある。最後に、連邦、州、そして外国の法律、規則、条例、そして基準が適用されることができる
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一般に，我々が保持する情報のプライバシーやセキュリティは，大きく異なる可能性があり，コンプライアンス作業を複雑化させ，それらを遵守するための追加的な措置が必要となる可能性がある.
GDPR、PIPEDA、CCPA、その他のプライバシーやデータ保護に関連する法律、法規、その他の義務は新たで相対的に重い義務を加えているため、これらの義務と他の義務の解釈と応用には大きな不確実性があり、私たちは彼らの要求を満たし、私たちの政策ややり方を必要に変える上で挑戦に直面する可能性があり、そのために大きなコストと支出が生じる可能性がある。
私たちは、私たちのプライバシーポリシー、私たちのサイトで提供されている情報、ニュース声明を通じて、個人データの使用、収集、開示、その他の処理について公開声明を発表します。私たちは私たちの公開声明と文書を守るために努力しているにもかかわらず、私たちは時々遵守できないかもしれないし、非難されて守られていないかもしれない。私たちまたは私たちのサプライヤーまたはサービスプロバイダは、プライバシーまたはデータ保護に関連する私たちの適用政策または通知、第三者に対する私たちの契約または他の義務、またはプライバシーまたはデータ保護に関連する私たちの他の法的義務、法律、規則、法規および基準を遵守できなかったか、または遵守できなかったと考えられ、政府の調査または法執行行動、訴訟、クレーム、および他の訴訟を招き、私たちの名声を損ない、重大な責任を招く可能性があります。
私たちは医療専門家、臨床研究者、CRO、第三者支払者との関係は、私たちの現在と未来の業務活動と関連しており、連邦および州の医療詐欺と乱用法律、虚偽クレーム法律、透明性法律、政府価格報告、医療情報プライバシーと安全法律の制約を受ける可能性があり、これは刑事制裁、民事処罰、契約損害、政府医療保健計画から除外された、名声損害、行政負担、利益および将来の収益の減少を含む重大な損失に直面する可能性がある。
医療提供者と第三者支払者は，我々が市場の承認を得た任意の候補製品を推薦·処方する上で主な役割を果たしている。私たちの現在と未来の医療専門家、臨床研究者、CRO、第三者支払者、顧客との手配は、私たちがマーケティング、販売、流通のために私たちがマーケティング許可を得た製品の業務または財務配置と関係を制限することを制限するかもしれません広範に適用される詐欺と乱用、その他の医療法律法規に直面するかもしれません。適用される連邦と州の医療法律法規の制限は
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我々が現在および将来的に第三者の業務配置と適用される医療およびデータプライバシーおよびセキュリティ法律法規に適合することを確保するために努力することは、多くの持続的なコストに関連し、他の政策や措置を講じたり実施したりする必要があるかもしれない。私たちは、個人当事者のクレームおよび訴訟、ならびに政府当局のクレーム、調査および他の訴訟に直面する可能性があり、私たちの業務行為が現在または将来の詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現在または未来の法規、法規または判例法に関連する疑惑に適合していない可能性があり、裁判所または政府当局は、それらを遵守していないと結論する可能性があり、または、そのような任意のクレームまたは他の訴訟を必要または適切に解決する必要があると考えられるかもしれない。このような任意のクレーム、訴訟、または和解について、私たちは、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、政府援助の医療計画(例えば、MedicareおよびMedicaid)から除外されたこと、誠実な監督と報告義務、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、および私たちの業務の縮小または再編を含む重大な処罰を受ける可能性があります。このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要かもしれない。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。さらに、私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者またはエンティティが、適用された法律に適合していないことが発見された場合、彼らは、政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタント、商業協力者、首席調査員、CRO、CDMO、サプライヤーとサプライヤーは規制基準と要求を守らないことを含む不当な行為またはその他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、商業協力者、首席調査員、CRO、CDMO、サプライヤー、サプライヤーが不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があるリスクに直面しています。これらの当事者の不正行為は、FDA法規を遵守できなかったこと、FDAに正確な情報を提供すること、連邦および州医療詐欺および法律法規を遵守すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含むことができる。特に、衛生保健業界の研究、販売、マーケティングと商業手配は詐欺、不当行為、リベート、自己取引とその他の濫用行為を防止するための広範な法律と法規の制約を受けている。これらの法律法規は、広範な定価、割引、マーケティング、販売促進、販売を制限または禁止することができます
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手数料、顧客激励計画、その他の業務計画。これらの方面の不正行為はまた、臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちは行動基準を採択したが、これらの当事者の不適切な行為を常に識別し、阻止できるわけではなく、私たちがこのような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理不可能なリスクや損失を効果的に制御できないかもしれないし、これらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護または維持することに成功しなかった場合、これらの訴訟は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、MedicareおよびMedicaidなどの政府援助から除外された医療計画の参加から、誠実な監督と報告義務、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益、ならびに私たちの業務の削減または再編を含む、私たちの業務に重大な影響を与えるかもしれません。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、私たちは罰金や処罰を受けるか、あるいは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性のあるコストが生じるかもしれない。
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
当社は、有害物質の使用によって従業員が傷害した際に発生する費用や経費をカバーするために、労働者補償保険を保有していますが、この保険は潜在的な責任に対して適切な補償を提供していない場合があります。当社は、化学物質や生物材料を含む有害物質や可燃性物質の保管または廃棄に関連して、当社に対して主張される可能性のある環境責任または有毒不法行為に対する保険を維持しません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または商業化努力を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
私たちの業務活動は、アメリカの“海外腐敗防止法”と私たちの国の反賄賂と反腐敗法律のような制約、そしてアメリカとある外国の輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規の制約を受けています。これらの法律要件を遵守することは、私たちの海外市場での競争能力を制限する可能性があり、もし私たちがこれらの要求に違反したら、私たちは責任を負うだろう。
我々の業務活動は，米国で1977年に改正された“反海外腐敗法”(FCPA)，米国連邦法典第18編201節に含まれる米国国内賄賂法規，米国旅行法，および我々の国/地域の反賄賂や反腐敗法律，法規または規則に類似した制約を受けている。これらの法律は、一般に、会社およびその従業員および代理人が公共または民間の受給者に不正な支払いまたは福祉を提供または提供することを禁止する。私たちの業務は厳しく規制されているため、非米国政府関係者を含む公職者との大きな相互作用に関連している。また、多くの他の国では、病院は政府が所有·運営しており、“海外腐敗防止法”によると、医師や他の病院従業員は外国人官僚とみなされる。最近，米国証券取引委員会と司法省はバイオテクノロジーや製薬会社に対する“反海外腐敗法”の法執行活動を増加させた。
私たちは時々第三者を利用して私たちの海外での業務を支援する。私たちが国際商業活動を増加させるにつれて、このような法律の下で私たちのリスクが増加するかもしれない。私たち、私たちの従業員および代理は、政府機関または国有または付属実体の役人と従業員と直接的または間接的に相互作用し、そのような活動を明確に許可していなくても、これらの従業員および代理の腐敗または他の不正活動の責任を追及される可能性がある。
これらの法律はまた、会社の取引を正確かつ公平に反映した帳簿や記録を作成し、保存し、適切な内部会計制御制度を制定し、維持することが求められている
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反腐敗法違反を防ぐためのコンプライアンス手続き。このような法律のコンプライアンスの問題を解決するための政策と手続きがありますが、私たちのすべての従業員やエージェントが適用される法律に違反する行為をしないことを保証することはできません。最終的にはこれに責任を負うかもしれません。
これらの法律法規に対する告発または違反は、通報者の苦情、罰金、厳しい民事または刑事制裁、和解、起訴、法執行行動、損害賠償、不利なメディア報道、調査、輸出特権の喪失、返還および他の救済措置、政府契約の一時停止またはキャンセル、および1つ以上の国で製品を提供する能力を含む、私たちの業務活動を禁止する可能性がある。任意の調査または行動への対応は、経営陣の関心や資源の重大な移転、巨額の国防費および他の専門費を招く可能性がある。一般的に、調査、法執行行動、制裁は私たちの名声、私たちのブランド、私たちの国際活動、私たちの従業員を引き付ける能力、そして私たちの業務、将来性、経営業績、財務状況を損なう可能性があります。
また、私たちの製品はアメリカと外国の輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規によって制約される可能性がある。私たちの製品の輸出入に対する政府の規制、あるいは私たちの製品のために必要な輸出入許可を得ることができなかったり(適用されれば)、私たちの国際販売を損なう可能性があり、私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちが輸出入条例とこのような経済制裁を守らなければ、罰金および/または特定の輸出特権の剥奪を含む罰を受けるかもしれない。さらに、新しい輸出または輸入制限、新しい立法、または既存の法規の実行または範囲内、またはこれらの法規が対象とする国、個人、または製品において方法を変更することは、既存または国際業務を有する潜在的顧客によって使用される私たちの製品の減少、または既存または潜在的顧客に私たちの製品を輸出する能力を低下させる可能性がある。
特に、現在米国と他国との将来の関係は、貿易政策、条約、関税、税収、その他の国境を越えた経営の制限に重大な不確実性があり、最も明らかなのは中国である。米国政府はすでに米国の貿易政策をより多くの重大な調整を継続しており、将来的には米国貿易にマイナス影響を与える可能性のある行動を継続する可能性がある。例えば、米国議会は、ある米国のバイオテクノロジー会社が特定の中国バイオテクノロジー会社が生産または提供する設備またはサービスを使用することを制限する立法を提案しており、国会の他の人も、これらの中国サービスプロバイダが米国で業務に従事する能力を制限するために既存の行政権力を利用することを主張している。私たちは、米国と中国や他の国との貿易関係において最終的にどのような行動をとる可能性があり、どの製品やサービスがこのような行動を受ける可能性があるか、あるいは他の国がどのような行動を取って報復する可能性があるのかを予測することはできない。もし私たちが既存のサービスプロバイダからサービスを取得したり、使用したりすることができない場合、または私たちの任意の顧客またはサービスプロバイダに私たちの製品を輸出または販売することができない場合、私たちの業務、流動資金、財務状態、および/または経営業績は大きな悪影響を受けるだろう。
税法の変化は、私たち孤児薬物プロジェクトの税金負担を増加させ、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
税法の変化は、孤児薬品税控除や米国と非米国税収の他の変化を含め、私たちの納税義務を増加させ、私たちの経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、2022年1月1日から、2017年減税·雇用法案は、発生年度に国内研究開発コストを資本化し、発生年度にこのようなコストを差し引くのではなく、このようなコストを償却することを納税者に要求している。私たちが利益を出す時、これらの変化は、改正された税法によって以前の法律よりも早く連邦所得税を支払うことを招き、孤児薬物計画や他の研究·開発による連邦税収総額を増加させる可能性がある。また、2022年“インフレ低減法案”は、2023年1月1日以降に行われるある株の買い戻しに1%の消費税を徴収する。私たちが利益を出す時、このような変化は私たちの連邦税金総額を増加させるかもしれない。
従業員事務に関するリスク、私たちの成長を管理し、私たちの業務に関連する他のリスク
私たちの成功は私たちが高い技能幹部と従業員を引き付ける能力に大きく依存している。
私たちは私たちの経営陣の主要なメンバー、私たちの科学創始者、他の科学と臨床コンサルタント、そして私たちの科学と医療者に高度に依存していますリストラ、および将来のコスト抑制のいかなる措置も、私たちが合格者を維持し、採用する能力に悪影響を及ぼす可能性があるもし私たちがこのような人を引き付けることができなければ、特に管理レベルでは
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私たちの業務計画を実行する能力に悪影響を与え、私たちの経営業績を損なう可能性があります。特に、適切な後継者を速やかに募集できなければ、執行幹事を1人以上失うことは私たちに不利になる可能性がある。私たちは私たちの役員や他の職員たちに“キーパーソン”保険を提供しない。私たちは将来経験者を引き付けることが難しいかもしれませんし、大量の財政資源を使って従業員を募集し、維持する必要があるかもしれません。
私たちと適格な人材を競争している多くの他のバイオテクノロジー会社は、より多くの財務と他の資源、異なるリスク状況、そして私たちよりも長い業界の歴史を持っている。彼らはまたより高い報酬、より多様な機会、そしてより良い職業発展の見通しを提供するかもしれない。このような特徴の中のいくつかは私たちが提供したより高い素質の応募者を引き付けるかもしれない。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちの候補製品の速度と成功は制限され、私たちの業務を成功的に発展させる潜在力は損なわれることを発見し、開発し、商業化することができる。
また、私たちは私たちの研究、開発、臨床戦略の制定を助けるために、私たちの科学創始者や他の科学と臨床コンサルタントやコンサルタントに依存している。これらのコンサルタントおよびコンサルタントは私たちの従業員ではなく、他のエンティティと約束、相談、または相談契約があるかもしれません。これは彼らの私たちに対する利用可能性を制限するかもしれません。しかも、このようなコンサルタントとコンサルタントは通常私たちと競争禁止協定を締結しないだろう。もし彼らが私たちのためにしてくれた仕事と彼らが他の実体のためにした仕事との間に利益が衝突したら、私たちは彼らのサービスを失うかもしれない。また、私たちのコンサルタントは他社と合意し、これらの会社が私たちと競争する可能性のある製品や技術を開発するのを助けるかもしれません。特に、私たちの科学創業者と相談関係を保つことができなければ、あるいは彼らが私たちの競争相手にサービスを提供すれば、私たちの開発と商業化の努力が損なわれ、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
私たちの長期計画と戦略を成功的に実施するためには、私たちの組織の規模を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する上で困難に直面するかもしれない。
私たちの開発と商業化計画と戦略を成功させるためには、将来的により多くの管理、運営、販売、マーケティング、財務、その他の人員が必要であると予想されます。
私たちの将来の財務業績と私たちの候補製品の開発と商業化に成功する能力は、将来のどんな成長の能力を効果的に管理するかにある程度依存し、私たちの経営陣はまた、これらの成長活動を管理するために、不比例な注意を日常活動から移しなければならないかもしれない。
現在、予測可能な未来に、私たちはいくつかの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントに大きく依存して、私たちの研究開発、臨床開発、製造と運営の重要な方面を含むいくつかのサービスを提供する。必要な時に、独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスが適時に提供されるか、あるいは合格した代替者を見つけることができるということを保証することはできません。また、私たちのアウトソーシング活動を効果的に管理できない場合、あるいは第三者サービスプロバイダが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床前研究および私たちが計画した臨床試験の開始と進行が延長、延期または終了される可能性があり、候補製品の上場承認を得ることができない、あるいは他の方法で私たちの計画および業務を推進することができないかもしれない。私たちは私たちの既存の第三者サービスプロバイダを管理したり、経済的に合理的な条件で他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができる、あるいは全くできないという保証はできません。
私たちの候補製品の成功した臨床開発に支配されていれば、私たちは新入社員を雇用したり、より多くの第三者サービスプロバイダを採用したりすることで、私たちの組織を効果的に拡張することができず、私たちは私たちの候補製品の開発と商業化に必要な任務を成功させることができないかもしれないので、私たちの研究、開発、商業化の目標を達成できないかもしれません。
我々のコンピュータシステム、または任意のCRO、製造業者、請負業者、コンサルタントまたは他の第三者または将来の潜在的パートナーのコンピュータシステムは、障害が発生したり、セキュリティイベントまたはデータプライバシー漏れに見舞われたり、または私たちの独自または機密データ、従業員データ、
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あるいは個人データ、これは追加のコスト、収入損失、重大な負債、私たちのブランドへの損害、および私たちの運営の実質的な中断を招く可能性がある。
私たちの業務の一部として、私たちと私たちのCRO、製造業者、請負業者(私たちの臨床試験を行う場所を含む)、コンサルタントおよび他の第三者は、私たちの知的財産権および独自および機密bを含む、私たちのネットワークおよびシステム上の敏感なデータを収集、維持、送信します研究データや個人情報のような有用な情報。私たちの情報を保存するシステムを保護するためのセキュリティ対策を実施していますが、それらの規模と複雑さ、ならびに私たちの内部情報技術システムおよび私たちの第三者CRO、製造業者、請負業者(私たちの臨床試験を行う場所を含む)、コンサルタントおよび他の第三者のシステムで維持される情報量が増加していることを考慮すると、これらのシステムは、従業員、請負業者、コンサルタント、業務パートナーおよび他の第三者の不注意または意図的な操作、ネットワーク攻撃および悪意のある第三者の他のハッカーの試みによって崩壊または破損または中断しやすく、これは、私たちのシステムインフラまたは損失、破壊、変更、変更、損失を危険にさらす可能性があります。アクセス、開示、伝播、破損、または許可されていない私たちのデータへのアクセス、または私たちが処理または維持している他のデータ、または私たちが処理または維持している他のデータまたは他の資産へのアクセスを防止します。サイバー攻撃が私たちの運営や財務状況に及ぼす実質的な影響は見られませんでしたが今まで、私たちと私たちの第三者サービス提供者はしばしばこのような脅威の目標になり、私たちはこれらの脅威と攻撃が続くと予想しています。
データ漏洩、中断、またはセキュリティイベントは、私たちのデータまたは私たちが処理または維持している任意の他のデータ、または他の資産の任意の損失、破壊、利用不可能、変更、開示、伝播、破損、または許可されていないアクセスをもたらし、またはこれらの状況が発生したと信じたり、報告したりすることにより、対応する損害、財務損害、名声損害を含む重大な責任を負う可能性があり、私たちの候補製品の開発および商業化が延期される可能性がある。私たちの候補製品の臨床試験データの紛失、破損、あるいは利用できないことも私たちのマーケティング審査の遅延を招く可能性があり、そして私たちのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させます。私たちは、私たちのデータ保護努力と情報技術への私たちの投資、またはCRO、コンサルタント、または他の第三者の努力または投資を保証することができません。私たちまたは彼らのシステムの故障を防止することができますか、または、私たちのデータの損失、破壊、利用不可能、変更、伝播、または破損、または私たちを表す個人データ、資産、および他のデータを含む、私たちのデータの処理または維持を表す個人データ、資産、および他のデータを含む、ネットワークセキュリティホールやイベントを防止することができます。このような障害、違反、またはイベント、およびそれによって生じる任意の影響は、私たちの名声、トラフィック、運営、または財務状態に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々はまた、第三者に依存して、我々の候補製品の開発および製造を支援し、彼らのコンピュータシステムに関連する任意のデータ漏洩または他のセキュリティイベントも、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの情報技術部門と私たちのCRO、コンサルタント、他の第三者が使用する制御は不十分であることが証明されているかもしれませんが、これらの第三者のデータセキュリティアプローチを監視する能力は限られています。適用される法律、規則、法規、および標準または契約義務のために、私たちの第三者サービスプロバイダが私たちが共有する情報に関連するために、任意の情報セキュリティ障害またはネットワーク攻撃に責任を負わなければならないかもしれません。私たちは限られたネットワークセキュリティ保険を維持しているので、侵入または他のネットワークセキュリティ関連事項について1つ以上の多額のクレームを提示することに成功することは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。
データ漏洩や他のセキュリティイベントに関連した通知や後続行動は、私たちの名声に影響を与える可能性があり、巨額の法的費用や救済費用を含む巨額のコストを発生させる可能性があります。我々は，セキュリティイベントの検出と予防の努力に大きなコストが生じることが予想され，実際や知覚されたセキュリティイベントが発生した場合には，より高いコストと大量の資源がかかる要求に直面する可能性がある.しかし、私たちは、私たちがそのようなイベントを発見または防止することができることを保証することはできず、私たちがそのようなイベントを効果的またはタイムリーに識別、修復、または他の方法で処理できることを保証することもできない。セキュリティを向上させ、被害からデータを保護する努力は、以前に発見されなかったデータ漏洩や他のネットワークセキュリティイベントも発見される可能性がある。任意のデータ漏洩、中断、またはセキュリティイベントにより、私たちのデータ(個人データを含む)の任意の損失、破壊または変更、破損、許可されていないアクセスまたは不適切または不正な開示または伝播、またはそのいずれかの状況が発生したと考えられたり、報告された場合、私たちは訴訟や政府の調査と調査に直面する可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性があり、私たちは特定の州、連邦、国際プライバシーと安全法律、規則、法規、標準に違反する行為によって巨額の罰金または処罰を受ける可能性があります。
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私たちの業務は火災、地震、停電、電気通信故障、テロ、流行病、その他の私たちがコントロールできない事件の妨害を受けやすく、これらの事件は私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちの施設は旧金山湾区にあります。私たちは大地震、洪水、吹雪、野火、停電、テロ、流行病、あるいは他の災害に対して、私たちの業務と財務業績の潜在的な結果を系統的に分析していないし、これらの災害の回復計画も立てていない。また、発生する可能性のある業務中断による実際の損失を補償するのに十分な保険を提供していません。私たちによるいかなる損失や損害も私たちの業務を損なう可能性があります。さらに、我々のCDMOおよびサプライヤーの施設は複数の場所に位置しており、他の自然災害や同様の事件は、私たちの運営を深刻に混乱させる可能性があり、私たちに責任を負わせ、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。
我々の候補製品の国際的な開発やマーケティングに関する様々なリスクは、適用司法管轄区域の規制承認に依存して、我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、アメリカ以外の規制機関が私たちの候補製品を承認し、および/または外国の管轄地域の請負業者やパートナーと協力することを求めることができ、私たちは、私たちの外国での業務に関連する追加のリスクと要求の影響を受けることが予想されます
私たちの国際業務に関連するこれらのリスクや他のリスクは、収益性ビジネスの能力を実現または維持することに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが私たちの候補技術と製品のために特許および他の知的財産権のカバー範囲を獲得、維持、保護、擁護し、実行できなければ、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ技術および製品候補を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術および候補製品を商業化する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちの候補製品およびプラットフォームに関連する特許、商業秘密および他の知的財産権、および運営を獲得、維持、保護、擁護、擁護、実行する能力に大きく依存しています
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他人の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害してはならない。私たちは、米国およびいくつかの他の国の特許、著作権、商業秘密、および商標法に依存して、私たちの技術を保護し、私たちは通常、米国および海外で特許出願を提出し、関連する発表された特許または第三者からの未解決の出願を買収または許可することによって、私たちの地位を保護する。しかし、このような努力は限られた保護を提供することしかできないかもしれない。私たちまたは私たちのライセンス者が任意の追加の公開特許を取得すること、または私たちまたは私たちのライセンシーが獲得した任意の発行特許が私たちに任意の競争優位性を提供することを保証することはできません。
被審査特許出願は、発行前に強制的に実行することができず、その後、発行された特許請求が候補製品または関連技術をカバーする範囲内でのみ強制的に実行されることができる。私たちの特許出願や私たちの許可者の特許出願が追加の特許発行をもたらすことを保証することはできません。またはそのような発行された特許は、同様の技術を有する競争相手の影響を受けないように十分な保護を提供しますし、発行された特許が第三者によって設計されたり、無効にされたりしない保証もありません。
発行された特許が後になっても無効または強制執行できないことが発見される可能性があり、またはそれらが修正され、範囲が縮小される可能性があり、または第3の方向の各特許庁または米国および海外裁判所が提起した訴訟で撤回される可能性がある。未来の私たちと私たちの許可者たちの知的財産権と固有の権利の保護の程度は不確実だ。限られた保護だけを提供するかもしれないし、私たちの権利を十分に保護できないかもしれないし、私たちがどんな競争優位性を獲得したり維持したりすることを可能にするかもしれない。私たちの候補製品に関連する知的財産権を適切に保護する能力に関するこれらの不確実性と制限は、私たちの財務状況や運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。当社の技術および製品候補に関連する特許保護を取得または維持できなかったことは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼすでしょう。
特許出願プロセスは、多くのリスクおよび不確実性の影響を受け、私たちまたは私たちの任意の潜在的な未来のライセンシーまたはパートナーが、十分な特許カバー範囲を獲得して守ることによって、私たちの候補製品およびプラットフォームを保護することに成功することを保証することはできない。これらのリスクと不確実性には
特許訴訟過程も高価で時間がかかり、私たちと私たちの許可者は、合理的なコストで、または商業的利点を持つ可能性のあるすべての司法管轄区域を保護するために、必要または望ましいすべての特許出願を提出し、起訴することができないかもしれない。
私たちは、このような特許出願において要求される標的および特許が公共分野で開示されているため、特許出願および特許を取得または維持することができない可能性がある。我々や我々の許可側も，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果の特許可能性を識別できない可能性がある.さらに、私たちは、私たちの研究開発成果を得ることができる機密または特許可能な当事者と秘密および秘密協定を締結したにもかかわらず、例えば私たちの
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従業員、外部科学協力者、CRO、第三者製造業者、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者は、これらの当事者のいずれかがそのような合意に違反し、特許出願を提出する前にそのような成果を開示する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
もし私たちが獲得した任意の特許保護の範囲が十分に広くない場合、あるいは私たちがいかなる特許保護を失った場合、競争相手が類似または同じ候補製品を商業化する能力が悪影響を受けることを阻止する。
バイオテクノロジー会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年ずっと多くの訴訟のテーマである。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.我々の未解決および将来の特許出願および我々の許可者側の特許は、我々の候補製品およびプラットフォームを保護する特許の発行を招くことなく、または他社が競合製品候補および技術を商業化することを効果的に阻止するか、または他の方法で任意の商業的優位性の特許を提供することを効果的に阻止する可能性がある。
また，特許出願に要求されるカバー範囲は特許発行前に大幅に縮小することができ，その範囲は特許発行後に再解釈することができる.私たちが現在または将来所有しているまたは許可中の特許出願が特許の形態で発表されても、それらは、私たちに任意の意味のある保護を提供し、競争相手または他の第三者が私たちと競争することを阻止するか、または他の方法で私たちに任意の競争優位性を提供する形で発表されることはない。我々の競争相手または他の第三者は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”(Hatch-Waxman修正案)下の安全港を利用して研究および臨床試験を行うことができ、類似または代替技術または製品を非侵害的に開発することによって、我々の特許権を回避することができる。私たちが所有する可能性のあるまたは許可中の任意の特許は、第三者の挑戦または回避を受ける可能性があり、または第三者の挑戦によって範囲を縮小し、実行不可能または無効にする可能性がある。したがって、私たちは私たちの候補製品が保護可能なのか、まだ効果的で実行可能な特許によって保護されているのか分からない。
私たちの知的財産権は私たちの現在の開発計画を続けることができると信じていますが、私たちの技術や候補製品に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれません。私たちは、私たちが任意の所有または任意の許可された特許または係属中の特許出願において保護を要求した最初の発明であるか、または私たちがそのような発明のために特許保護を申請した最初の会社であることを確認することはできない。科学文献中の発見発表は往々にして実際の発見より遅れており、米国および他の司法管轄区の特許出願は通常、出願後18ヶ月後に公表され、場合によっては全く公表されない場合もある。もし第三者が私たちまたは私たちの許可者がこのような発明のために最初に製造または最初に特許保護を申請した者でないことを証明することができれば、私たちが所有または許可した特許出願は特許として発行されない可能性があり、発行されても疑問視され無効になる可能性がある。
特許の発明性、範囲、有効性または実行可能性、ならびに私たちの特許の発明性、範囲、有効性または実行可能性については、私たちの特許、潜在的な将来の特許または私たちのライセンシーの特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性があり、特許を発行することは決定的ではない。例えば、私たちは、第三者が提出した既存技術の発行前提出、米国特許商標局の許可後審査または当事者間審査、または米国または海外での反対、派生、撤回、または再審査手続きを含む他の同様の手続きを受け入れる必要があるかもしれない。 第三者はまた、訴訟において、我々の特許又は許可の特許権が無効であるか、又は強制的に実行できないと主張することができる。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許、潜在的な将来の特許が特許権の範囲を縮小するか、または無効にするか、または実行できないようにする可能性があり、第三者が私たちに支払うことなく、私たちの候補製品を商業化し、私たちと直接競争することを可能にする。最終的な結果が私たちに有利であっても、このようなプログラムは大量のコストを招く可能性があり、私たちの科学者、製造者、管理者に多くの時間がかかる必要がある。さらに、我々の特許、潜在的な将来の特許および特許出願、または我々の許可側の特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、結果にかかわらず、当社が候補製品を許可、開発、または商業化するために、会社が私たちと協力することを阻止する可能性がある。
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私たちのビジネス成功は、第三者の特許および他の知的財産権および独自の権利を侵害、流用または他の方法で侵害することなく、当社が運営する能力に大きく依存する。
私たちの研究、開発、商業化活動は、他人の特許または他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害される可能性がある。さらに、他のエンティティは、私たちの競争的地位を損なうか、または私たちの製造、使用、販売、または私たちの候補製品を輸入する能力を制限する可能性がある特許を所有、開発、または取得する可能性がある。アメリカ国内と国外には大量の訴訟があり、生物技術業界の特許とその他の知的財産権に関連している。我々が候補製品を開発している分野には，第三者米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.第三者特許または特許出願は、我々の候補製品の使用または製造に関連する材料、製剤、製造方法、または治療方法の請求項を含むことができる。私たちの技術分野が大量の特許を持っていることを考慮して、私たちは私たちが既存の特許を侵害していないことを確認または保証することができず、私たちが将来付与される可能性のある特許を侵害しないことを保証することもできない。
例えば、第三者特許権は、我々のTN−201候補製品の使用をカバーすると解釈される可能性があることが知られている。もしこれらの第三者特許権が主張されて私たちに不利であれば、このような特許権が無効であり、および/または侵害されていないことを含む、このような主張を効果的に弁護すると信じている。しかし、第三者特許権が私たちに不利であると主張され、有効で強制的かつ侵害されていることが発見された場合、損害賠償責任を負い、TN−201を米国内および海外で商業化する前に特許権のライセンスを取得することが要求される可能性があり、商業的に合理的な条項では得られない可能性があり、または全く利用できない可能性がある。また、いくつかのAAVキャリアの使用に関連する第三者特許権は、少なくとも1回の会社に対する事前承認活動を含む他の会社に対して主張されていることが知られている。これらの特許権が主張されることが私たちに不利であれば、このような特許権が無効および/または侵害されていないことを含む、このような主張を効果的に弁護すると信じています。しかし、このような弁護は成功しない可能性があり、損害賠償責任を負う必要があり、このような特許権のライセンスを取得する必要があり、これらの特許権は商業的に合理的な条項では得られないか、または全く得られない可能性がある。上記のいずれかの状況が発生した場合、TN−201を含む任意の影響を受ける候補製品のさらなる開発および商業化が阻止される可能性がある。
バイオテクノロジー産業の拡張とより多くの特許の発行に伴い、私たちの候補製品は侵害、流用、または他の第三者特許または他の知的財産権侵害のクレームのリスクが増加する可能性がある。
本定期報告日まで、第三者が私たちに特許侵害請求を提出していないにもかかわらず、将来的に特許や他の知的財産権侵害クレームの影響を受けないことは保証されない。さらに、関連する特許または特許出願を識別することができないか、または潜在的利益の係属中の特許出願を識別することができない可能性があるが、そのような特許出願が我々の技術に関連するクレームを発行する可能性が誤って予測される。私たちは第三者特許が無効で、強制的に実行できない、または私たちの活動によって侵害されていないという結論を誤って導出するかもしれない。開示された係属中の特許出願は、いくつかの制限された場合に、我々の技術および候補製品をカバーするために、後で修正することができる。特許出願は一定期間秘密であるため、関連出願が公表される前に、私たちの候補製品の商業化が私たちの第三者特許を侵害する可能性があることを知らないかもしれません。さらに、特許出願が発表されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願がある可能性があり、後で私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。特許検索は、特許間の用語の違い、データベースの不完全さ、および特許権利要件の意味が明確でないため、我々の技術に関連する可能性のある第三者特許権を識別することは困難である。
第三者は、私たちの既存の特許出願または将来付与される可能性のある特許に基づいて、その是非曲直にかかわらず、私たちの任意の候補製品に対して特許侵害クレームを提出することができる。私たちの特許関連法律訴訟に対して損害賠償を要求し、私たちの製品、治療適応、または方法に関連する商業活動を禁止しようと努力しても、故意に侵害されたと判断された場合、3倍賠償し、私たちの候補製品を製造またはマーケティングする許可証を取得することを含む重大な損害賠償責任を負うことができます。これらのクレームの弁護には、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務における経営陣と従業員資源が大量に移転されるだろう。知的財産権訴訟で避けられない不確実性のため、私たちは私たちの特許侵害や他の訴訟で敗訴するかもしれません。私たちが事件の是非をどう思っているかにかかわらず。司法または行政訴訟における不利な裁決、または必要なライセンスを取得できなかった場合、私たちの候補製品の開発および商業化を阻止することができ、これは、私たちの業務、財務状況、および経営業績を損なう可能性があります。さらに知的財産権訴訟は
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その結果にかかわらず、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの候補製品および技術をマーケティングまたは他の方法で商業化することを禁止する可能性があります。
私たちにクレームを出した当事者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に維持することができるかもしれない。さらに、知的財産権訴訟や行政訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報が開示によって漏洩される可能性がある。さらに、任意の訴訟の開始および継続によって生じる任意の不確実性は、追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼすか、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
特許や他のタイプの知的財産権訴訟は複雑な事実と法律問題に関連する可能性があり、その結果はまだ確定していない。裁判所が侵害、有効性、実行可能性、あるいは優先権の問題で私たちに有利な裁決を下すことは保証されない。管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効で、強制的に実行可能であり、侵害されていると判断する可能性があり、これは、私たちが開発する可能性のある任意の未来の製品および主張される第三者特許がカバーする任意の他の未来の製品または技術を商業化する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。連邦裁判所でこのような米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには，有効性推定を克服する必要がある。この負担が重いため，このような米国特許主張の無効性について明確で納得できる証拠を提出することが求められているため，管轄権のある裁判所がこのような米国特許の主張の無効を宣言することを保証することはできない，あるいは我々の技術がこのような主張を侵害していないと認定する.また、私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、このようなクレームは私たちの大量の財務と管理資源を移転する必要があるかもしれません。そうでなければ、私たちは私たちの業務に投入することができます.
私たちは未来に第三者特許について無効訴訟を提起するかもしれない。法的に無効と断言された後、結果は予測できない。結果が私たちに有利であっても、これらの法的手続きは私たちに巨額の費用を発生させ、私たちの技術と管理者の正常な責任を分散させる可能性がある。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用できる資源を減少させる可能性があります。私たちはこのような手続きを十分に展開するための十分な財政や他の資源がないかもしれない。その中のいくつかの第三者は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりもこのような訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。特許訴訟の開始と継続による不確実性は私たちの市場での競争能力を損なうかもしれない。もし私たちが特許訴訟で勝訴しなければ、第三者は私たちの候補製品に対して特許侵害請求をするかもしれない。
さらに、私たちは、これらの当事者が侵害クレーム(上記のタイプのクレームを含む)に巻き込まれた範囲内で弁護または賠償を要求することを、私たちの一部のサプライヤーまたは私たちの業務往来のある他のエンティティと合意した。私たちはまた、私たちがこれが私たちの業務関係に重要であることを確認すれば、私たちがそうする義務がない場合に第三者の弁護や賠償に自発的に同意することができる。もし私たちが任意の侵害クレームについて第三者を弁護または賠償することを要求または同意された場合、私たちは重大なコストと支出を生じる可能性があり、私たちの業務、経営業績、または財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは買収と許可を通じて私たちの候補製品に必要な権利を獲得したり維持することができないかもしれない。
多くの製薬会社、バイオテクノロジー会社、学術機関は、私たちの業務に関連する特許や特許出願を持っている可能性がある。例えば、これらの第三者特許の侵害を避けるためには、これらの第三者知的財産権所有者からこのような特許の許可を得る必要があるか、または慎重に取得する必要があることが発見される可能性がある。私たちはまたいくつかの技術を私たちの候補製品に使用するために第三者の許可が必要かもしれない。私たちは、私たちの候補製品にとって必要と考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた、私たちの魅力的な第三者知的財産権の許可内または競争の可能性を予想しています
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将来的に増加するかもしれませんが、これは私たちの適切な機会がもっと少なく、より高い買収がコストがかかるかもしれないということを意味するかもしれません。私たちは私たちの投資が適切な見返りを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得したりすることができないかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、関連計画や候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
米国特許法や他の国の法律の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
米国及び他の国の特許法又は特許法解釈の変化は、我々の知的財産権の価値を低下させる可能性があり、特許出願をめぐる起訴及び特許出願の実行又は保護の不確実性及びコストを増加させる可能性がある。私たちは、私たちの特許、潜在的な未来の特許、または第三者特許において許容または強制的に実行される可能性のある特許の広さを予測することができない。
さらに、アメリカ議会や他の外国立法機関は、私たちに不利な特許改革立法を通過するかもしれない。特許改革立法は、特許出願をめぐる起訴および特許出願の実行または保護をめぐる不確実性およびコストを増加させる可能性がある。
また、米国最高裁判所と米国連邦巡回控訴裁判所はすでに米国特許法の解釈方法を変更し続ける可能性がある。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。同様に、外国裁判所は、それぞれの管轄区域内の特許法の解釈方法を変更し続けている。将来の特許法解釈の変化や特許法が米国や外国の立法機関によって法律の変化として制定される可能性は予測できない。特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、これは、私たちが新しい特許を取得したり、既存の特許を取得したり、将来入手または許可される可能性のある特許を実行する能力を弱めるだろう。
私たちが持っている特許出願は、特許権や他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに入るかもしれないという疑問を受けるかもしれません。
私たちまたは私たちの許可者は、元従業員または他の第三者が発明者または共同発明者として、私たちが所有する特許出願内の特許、商業秘密、または他の知的財産権所有権の権利を有することができるかもしれないというクレームを受ける可能性がある。例えば、私たちまたは私たちの許可者は、私たちの候補製品の開発に参加している従業員、コンサルタント、または他の第三者の義務紛争によって発明権紛争を生じる可能性があります。これらおよび他の挑戦我々の特許出願が、人が所有または許可している特許、商業秘密または他の知的財産権の在庫または所有権のクレームに対抗するために、訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちまたは私たちの許可者がこのようなクレームを弁護できなかった場合、金銭損害賠償を支払うことに加えて、私たちの候補製品に非常に重要な知的財産権の独占所有権や使用権のような貴重な知的財産権を失う可能性があります。これは必要かもしれないが、私たちはそのようなクレームを解決するために許可を得ることを望んでいるかもしれないが、もし本当に許可を得ることができれば、商業的に合理的な条項で許可を得ることができる保証はない。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、管理層や他の従業員の注意を分散させる可能性があり、任意の訴訟や訴訟の脅威は私たちの名声に悪影響を与えたり、従業員を雇用したり、独立請負業者と契約を締結する能力に影響を与える可能性がある。
さらに、私たちの政策は、私たちの従業員、コンサルタント、コンサルタント、請負業者、および知的財産権のアイデアや開発に参加する可能性のある他の第三者が合意に署名し、そのような知的財産権を私たちに譲渡することを要求していますが、私たちまたは私たちの許可者は、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することに成功できないかもしれません。知的財産権の譲渡は、自動的に実行されたり、範囲が足りない場合があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちまたは私たちの許可者は、第三者にクレームを請求させられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権とみなされていることを決定するために、私たちが提起したクレームに対して抗弁する可能性があります。さらに、私たちと協定に署名した個人は、第三者(例えば、学術機関)に対して予め存在または相互競争する義務を負う可能性があり、したがって、私たちまたは私たちのライセンシーと達成された合意は、個人が開発した発明の所有権を改善する上で無効になる可能性がある。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
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特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、特許有効期限が切れたら、競争製品からの競争を受け入れるかもしれません。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。
もし私たちが私たちの候補製品のために特許期間を延長しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない。
FDAが私たちの候補製品の上場承認の時間、期限、詳細に基づいて、私たちの1つ以上の米国特許または私たちの許可側の特許は、ハッジ·ワックスマン修正案に従って限られた特許期間を回復する資格がある可能性がある。私たちの候補製品が規制部門の承認を得られれば、特定の国/地域でも特許期間を延長することができる。
米国または任意の他の管轄区域での私たちの出願のいかなる延期についても、例えば、試験段階または規制審査中に職務調査を行うことができなかったため、適用された最終期限内に出願を提出することができなかったため、関連する特許の満了前に出願を提出することができなかったか、または適用の要件を満たすことができなかったため、承認されない可能性がある。しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。また，第三者から許可された特許に基づいて特許期間の延長を求めたい場合には，その第三者の協力が必要となる。もし私たちが特許期間の延長または回復、あるいは海外の等価物を得ることができない場合、またはそのような延長の期限が私たちが要求したよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許が満了した後に競争製品の承認を得ることができ、私たちの収入は減少する可能性があり、実質的である可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
世界のすべての国で特許を申請、起訴、擁護する費用は目を引くほど高く、私たちのアメリカ以外のいくつかの国の知的財産権はアメリカほど広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律の知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律よりも低く、私たちが確かに特許保護を求めている司法管轄区域でも同様である。したがって、私たちまたは私たちのライセンス者が確かに特許保護を求めている司法管轄区域においても、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちまたは私たちのライセンシーの発明を実施することを阻止することはできないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して彼ら自身の競争製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちが第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を与えることを余儀なくされた場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性は不利な影響を受ける可能性がある。
欧州特許出願は現在，特許付与後に統一特許裁判所(UPC)の管轄となる単一特許を選択することができる。これはヨーロッパ特許実践の大きな変化だ。UPCは比較的新しい裁判所システムであるため、この裁判所の前例は限られており、任意の訴訟の不確実性を増加させている。単一裁判所システムは欧州特許を無効にすることができるため，我々は適用可能な場合にUPCから脱退することを選択しているため，このような手続きに反対するためには，各欧州特許は個々の国で挑戦する必要がある。
米国および外国の地政学的行動は、私たちの特許出願または任意の既存または将来のライセンシーの特許出願をめぐる起訴または維持、ならびに私たちが発行した特許または任意の既存または将来のライセンシーの特許の維持、強制執行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。政府の行動はまた、異なる管轄区域で発行された特許の申請、起訴、維持を阻止する可能性がある。
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これらの行動は、私たちの特許または特許出願を放棄または失効させ、これらの管轄区域において特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。このような事件が発生すれば、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、米国以外の管轄区域でも、同意や賠償なしに私たちの特許を使用することを許可することができます。この場合、私たちは第三者が私たちの発明を実践することを阻止したり、これらの司法管轄区域内で私たちの発明を使用して製造された製品を販売したり輸入したりすることができないだろう。したがって、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、経営業績、見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
私たちの特許保護の獲得と維持は、法規および政府特許機関によって提出された様々な手続き、文書、費用支払い、および他の要求に依存しており、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
我々の潜在的な将来の特許及び特許出願並びに我々の許可側の特許及び特許出願の生命期間内に、定期保守費、継続費、年会費及び各種他の政府特許及び/又は特許出願費用は、米国特許商標局及び米国以外の各種外国特許庁で支払われる。私たちは私たちの外部特許年金サービスに依存して満期になった時にこのような費用を支払う。また、米国特許商標局および各外国特許庁は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちはまた、私たちが許可した知的財産権に関するこれらの要求を遵守するために、私たちの許可側が必要な行動を取ることに依存している。特定の法ドメインに適用されるルールによれば、滞納金を支払うことによって、または他の方法で不注意を是正することによって、またはそのような要求を遵守しないことができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。このような事件が発生すれば、我々の業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちは私たち自身と私たちの製品をブランドしてマーケティングするために登録または未登録の商標または商号を使用するつもりですが、私たちの会社名“Tenaya”はまだアメリカに登録されていない商標です。提出されて登録されると、私たちの潜在的な将来の商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害すると判断される可能性がある。私たちはこれらの潜在的な未来の商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれませんが、私たちは関心のある市場における潜在的なパートナーや顧客の間で知名度を確立するためにこれらの権利が必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。私たちの将来の潜在的な商標権の強制執行と侵害防止の手段として、私たちは第三者に商標クレームを提出したり、商標異議訴訟を開始することを要求される可能性があり、これは高価で時間がかかる可能性がある。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、将来登録または未登録の商標または商号の変異体を含む潜在的な商号または商標侵害クレームを提起することができる。長期的には、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。
しかも、私たちが未来に登録する可能性のある商標は維持されたり強制的に施行されないかもしれない。商標登録過程で、私たちは拒否を受けるかもしれない。私たちはこのような拒否に答える機会があるだろうが、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちは潜在的な未来の商標申請と登録に反対または撤回訴訟を提起するかもしれないが、私たちの潜在的な未来の商標は存在し続けることができないかもしれない。もし私たちが潜在的な未来の商標のために登録されていなければ、私たちは第三者に対してこれらの登録を実行する際に他の場合よりも大きな困難に直面する可能性がある。商標、ドメイン名、または他の知的財産権に関連する独自の権利を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよびリソース移転をもたらす可能性があり、私たちの財務状態または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
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もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちの技術および候補製品の知的財産権のための特許保護を求めるほか、非特許の技術的ノウハウ、技術、および他の独自の情報を含めて、私たちのビジネス秘密の保護に依存して、私たちの競争地位を維持します。我々は、このような情報にアクセスする権利のある第三者とのセキュリティ協定の締結や、知的財産権開発に参加する従業員、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者と秘密情報および発明譲渡協定を締結することを含む、私たちの商業秘密および非特許ノウハウを保護するための措置を講じているが、私たちと私たちの許可者が、私たちの商業秘密または独自の情報を得ることができる、または知的財産権開発に参加するすべての当事者とこのような合意を締結していることは保証できない。しかも、私たちはこのようなすべての合意が正式に実行されていることを保証することはできず、これらの当事者たちがこれらの合意に違反して、私たちのビジネス秘密を含めて私たちの固有の情報を開示しない保証もなく、私たちがこのような違反が発生した時に十分な救済措置を得ることができるという保証はない。私たちは許可されていない公開や私たちの商業秘密を使用することを防ぐことができないかもしれない。許可されていない使用と開示を監視することは困難であり、私たちは私たちのノウハウを保護するために私たちが取った段階が有効かどうか分からない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。私たちの独自の地位が私たちのノウハウおよび商業秘密にある程度基づいていることを考慮すると、私たちは私たちのビジネス秘密を保護しようと努力しているにもかかわらず、私たちの競争相手は、私たちの独自技術、商業秘密または機密情報、またはそのような情報の不正使用または開示が私たちの競争地位を損なうことを発見し、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
しかも、第三者は似たような情報を独立して取得する可能性があり、私たちは彼らがこれらの情報を利用して私たちと競争することを阻止する権利がない。時間の経過とともに，技術ノウハウや情報が独立した開発，発表定期刊行物文章や人員の会社間および学術職から業界科学職への流れによって業界内に伝播することを期待している。私たちは私たちの場所の物理的安全と私たちの情報技術システムの物理的および電子的セキュリティを維持することで、私たちのデータと商業秘密の完全性と機密性を保護しようとしているが、このようなセキュリティ措置は違反される可能性があり、私たちはこのような違反に対応するのに十分な救済措置がないかもしれない。もしこのような事件が発生した場合、あるいは私たちが他の方法で私たちの商業秘密の保護を失った場合、これらの情報の価値は大幅に低下し、私たちの競争的地位は損なわれるかもしれない。
私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、コンサルタント、または請負業者が、いわゆる機密情報または商業秘密を誤って使用または漏洩したと告発されるかもしれない。
バイオテクノロジーや製薬業界でよく見られるように、私たちの従業員のほかに、私たちの候補製品の開発を支援するためにコンサルタントを雇います。これらのコンサルタントの多く、および私たちの多くの従業員は、以前に他のバイオテクノロジーおよび製薬会社に雇用されていたか、または以前にこれらの会社に提供されていた可能性があり、または現在、競合他社または潜在的な競合他社を含むこれらの会社にコンサルティングサービスを提供している可能性がある。私たちは、私たち、私たちの従業員またはコンサルタントが、彼らの前の雇用主または彼らの前の顧客または現在の顧客の商業秘密または機密または他の固有の情報を無意識にまたは他の方法で使用または漏洩したという疑惑の影響を受けるかもしれない。
さらに、我々は、協力者、CRO、第三者製造業者、コンサルタント、潜在的パートナー、および他の第三者のような第三者の独自の地位を保護するために、将来的に秘密およびセキュリティ協定を締結することが可能である。第三者が私たちまたは私たちの従業員または他の第三者が無意識にまたは他の方法で合意に違反し、第三者が所有する商業秘密または他の情報を使用または開示したと主張した場合、私たちは訴訟を受ける可能性がある。このようなクレームの弁護は、その是非曲直にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務の資源を大量に移転する可能性がある。私たちは私たちがこのようなクレームの中で勝つかどうか予測できない。また、知的財産権訴訟は、その結果にかかわらず、負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの候補製品や技術をマーケティングまたは他の方法で商業化することを禁止する可能性があります。このようなクレームに抗弁しなければ、貴重な知的財産権や人員の損失を含む、重大な金銭的損失責任を負わせたり、私たちの開発や商業化努力を阻止または延期したりする可能性があり、これらはすべて私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがこれらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、私たちの管理チームや他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
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私たちの技術と候補製品を開発し商業化する権利は、私たちが他人から許可を得ることと、このような許可の条項と条件によってある程度制限される可能性があります。もし私たちが第三者から知的財産権許可を得るための任意の合意の義務を履行できなければ、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権利を失うかもしれない。
私たちは、将来的に第三者と追加のライセンス契約を締結して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を可能にしたりする可能性があります。これらのライセンスは、私たちが開発または商業化したい技術および製品のすべての関連使用分野および地域で独占的な権利を提供してくれないかもしれません。
さらに、私たちは、私たちが許可している技術をカバーする特許および特許出願の準備、提出、起訴、維持、実行、および弁護を制御する権利がないかもしれない。もし私たちの許可者がそのような特許または特許出願の権利を起訴、維持、強制し、擁護できなかった場合、またはこれらの権利を失った場合、私たちが許可を得た権利は減少またはキャンセルされる可能性があり、私たちがそのような許可権利主体に属する任意の製品を開発および商業化する権利は悪影響を受ける可能性がある。第三者から許可された特許および特許出願の特許起訴を制御する権利があっても、私たちは、特許起訴の日までにライセンシーまたはその代表が取った行動または不作為の悪影響または損害を受ける可能性がある。
私たちのライセンス者は第三者コンサルタントや協力者または第三者からの資金に依存する可能性がありますので、私たちのライセンス者は私たちが許可を得た特許の唯一および独占所有者ではありません。もし他の第三者が私たちが許可した特許の所有権を持っている場合、私たちが許可した知的財産権を使用する権利は独占的ではなく、彼らはこれらの特許を私たちの競争相手に許可し、私たちの競争相手が競争製品と技術を販売することを可能にするかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
例えば、テキサス大学西南校(UTSW)から取得した知的財産権許可は、UTSWによって保持されているいくつかの非商業的権利によって制限される。私たちのライセンシーまたは別のライセンシーによって提起された訴訟において、または私たちのライセンシーまたは別の許可者がそのような訴訟または他の理由に応答して、私たちのライセンシーまたは別のライセンシーに提起された行政訴訟では、私たちに付与された特許は、無効または狭義の解釈のリスクに直面する可能性がある。したがって、私たちは、競争相手や他の第三者が競合製品を開発し、私たちのライセンスがカバーする地域を含めて商業化することを阻止できないかもしれない。
私たちは合理的な費用や合理的な条項で追加的なライセンスを得ることができないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは、私たちの技術、候補製品、またはそれらを製造する方法を再設計するために、または代替技術を開発または許可するために、多くの時間および資源を必要とすることができ、これらすべては、技術的または商業的に不可能である可能性がある。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた候補製品を開発したり商業化することができないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
私たちの現在のライセンスは私たちに強要され、私たちの未来のライセンスは私たちに様々な勤勉さ、特許権使用料支払い、マイルストーン支払い、保険、そして他の義務を課すかもしれない。もし私たちが許可協定のこれらまたは他の義務を履行できなかった場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求される可能性があり、許可側は許可を終了する権利があるかもしれない。許可側の終了は私たちの貴重な権利を失い、私たちの候補製品や独自技術の開発と商業化を阻止することができるだろう。現在または将来のいずれかのライセンスが終了した場合、ライセンシーがライセンスの条項を遵守できなかった場合、ライセンシーが侵害の第三者に対してライセンスの特許を強制的に実行できなかった場合、許可された特許または他の権利が無効または強制的に実行できないことが発見された場合、または許容可能な条項で必要なライセンスを締結できない場合、私たちの業務は深刻な損害を受けることになる。このような事件が発生した場合、競争相手または他の第三者は自由になる可能性があり、規制部門の承認を求め、私たちと同じ製品を市場に投入することができる。さらに、私たちはあまり優遇されない条項で新しい許可証や回復ライセンスを交渉しなければならないかもしれないし、私たちは私たちの業務を運営するのに十分な知的財産権を持っていないかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
知的財産権や技術を第三者に許可するプロトコルは複雑であり，このようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある.私たちは現在と未来の許可者たちとの間で紛争が起こるかもしれない。私たちの努力にもかかわらず、私たちは現在と未来の許可側が結論を出すかもしれません。私たちは許可協定の下の義務に深刻に違反しているので、このような許可協定を終了し、私たちの開発と商業化製品を失う可能性があります
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このような許可協定に含まれている技術。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちが許可している知的財産権紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可スケジュールを維持する能力を阻害したり、知的財産権を使用するために必要な権利を提供するのに十分でない場合、影響を受けた候補製品の開発に成功して商業化することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの許可者はまた私たちに許可されていない知的財産権を持ったりコントロールしたりする可能性がありますので、その是非にかかわらず、私たちは私たちが許可者の権利を侵害しているか、または他の方法で侵害しているというクレームを受ける可能性があります。また、将来の製品の販売にどのくらいの印税義務が支払われるかは確定できませんが、金額は大きいかもしれません。私たちの将来の印税義務の金額は、開発と商業化に成功した候補製品で使用される技術と知的財産権にかかっています(あれば)。したがって、私たちがどんな候補製品の開発に成功して商業化しても、私たちは利益を達成したり維持したりすることができないかもしれない。
政府が援助したプロジェクトによって発見された知的財産権は、“進行権”、いくつかの報告要件、および米国会社の選好のような連邦法規の制約を受ける可能性がある。これらの規定を遵守することは、私たちの独占権を制限し、非アメリカメーカーと契約を締結する能力を制限するかもしれない。
私たちはすでに許可を得て、将来私たちはアメリカ政府の資金や贈与によって生成されたいくつかの特許、特許出願、または他の知的財産権を開発、買収することができるかもしれない。1980年の“ベハ·ドール法案”によると、米国政府は政府が援助して開発した発明に対して何らかの権利を持っている。これらの権利は、任意の政府の目的のために発明を使用する非排他性、譲渡不可能、撤回不可能な世界的許可を含む。さらに、いくつかの限られた場合、米国政府は、(1)発明を商業化するのに十分なステップが取られていない、(2)政府行動が公衆衛生または安全需要を満たすために必要である、または(3)政府行動が公共使用に対する連邦法規の要求(デモ権利とも呼ばれる)を満たすために、上述した任意の発明の独占的、部分的、または非独占的許可を第三者に付与することを要求する権利がある。もしアメリカ政府が私たちが現在または未来にアメリカ政府の資金や贈与による知的財産権を使用して権利を行使している場合、私たちは私たちが開発した知的財産権を許可または再許可することを余儀なくされるかもしれません。あるいは私たちに不利な条項で許可され、私たちがこのような権利を行使することでアメリカ政府の補償を受ける保証はありません。付与者が政府に発明を開示していない場合、又は所定の期限内に知的財産権登録申請を提出していない場合、米国政府もこれらの発明の所有権を取得する権利がある。政府援助の計画の下で発生する知的財産権もいくつかの報告要求によって制約されており、これらの要求を遵守するには、私たちまたは適用可能な許可者が大量の資源を費やす必要があるかもしれない。さらに、米国政府は、これらの発明を含む任意の製品、またはこれらの発明を使用して生産されたいかなる製品も、実質的に米国で製造されなければならないことを要求している。このような米国工業の選好は、非米国製品メーカーとこのような知的財産権がカバーする製品の契約を締結する能力を制限する可能性がある。知的財産権の所有者または譲受人が、合理的ではあるが成功しない努力をしたことを証明することができ、同様の条項で潜在的な被許可者に許可を付与することができ、これらの許可が米国で大量生産される可能性が高い場合、またはこの場合、国内製造が商業的に不可能である場合には、資金を提供する連邦機関は許可を免除することができる。米国政府の資金を使用して制定された知的財産権に関する連邦法規を遵守しなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスク
我々は第三者に依存して臨床前研究と臨床試験を行い、第三者に依存してこのような未来の薬物開発活動を行うことを計画している。これらの第三者のパフォーマンスは、完了期限前に完了できなかったこと、または適用された法規要件を遵守できなかったことを含む満足できない可能性があり、これは、私たちの業務を損なう可能性があります。
著者らは臨床前研究と臨床試験に依存する第三者はこのような薬物開発活動の展開及びその後のデータ収集と分析に重要な役割を果たしている。これらは
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第三者は私たちの従業員ではなく、私たちとそのような第三者との合意に基づいて私たちに提供される救済措置を除いて、私たちの臨床前研究や臨床試験に投入される任意の第三者の資源の数や時間を制御する能力は限られている。私たちがこれらのサービスに依存している第三者も他のエンティティと関係がある可能性があり、その中のいくつかは私たちの競争相手かもしれませんが、彼らはまだこれらの実体のための臨床試験や他の薬物開発活動を行っているかもしれません。これは彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。このような第三者の中の何人かはいつでも私たちとの契約を終わらせることができる。CROや臨床試験地点と予算や契約を交渉しなければならないことも予想されるが，有利な条件ではできない可能性がある。もし私たちが任意の第三者と代替計画を達成したり、任意の第三者を交換したり増加させる必要があれば、これは過渡期に関連し、多くの費用と広範な管理時間と重点が必要になるかもしれない。これらの事件のいずれも，我々の薬物開発活動を延期し，コストを増加させ，所望の臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。
我々はこれらの第三者に強く依存してこのような薬物開発活動を行い，これらの活動の制御を減少させた。したがって，われわれ自身に完全に依存しているスタッフに比べて，臨床前研究や臨床試験の進行，時間と完成およびこのような薬物開発活動による開発データの管理の直接制御は少ない。しかし、私たちはすべての臨床前研究と臨床試験が適用された方案、法律と法規の要求、および科学的基準(例えばGCPとcGMP)に従って行われることを保証する責任があり、私たちの第三者への依存は私たちのこれらの責任を免除しない。規制当局は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらの要求を実行している。もし私たちまたは私たちの任意のCROがGCPまたはcGMPのような適用要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。特定の監督管理機関の検査後、この監督管理機関は私たちの任意の臨床試験が基本的に適用される法規に適合していることを確定することは保証されない。さらに、その中のいずれかの第三者が連邦または州詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規または医療プライバシー·セキュリティ法に違反した場合、私たちの業務は巻き込まれる可能性がある。
もしこれらの第三者が法規の要求または私たちが規定した規程に従って契約責任を成功裏に履行し、期待された期限内に私たちの臨床試験を完了しなかった場合、私たちは私たちの候補製品のマーケティング承認を得ることを遅延させたり、他の方法で私たちの候補製品を商業化することに成功したりすることができません。
私たちは私たちのいくつかの候補製品を生産するために第三者に依存する。これは、私たちが十分な品質と数量の候補製品を持っていない、または許容可能なコストで十分な数の製品を得るリスクを増加させ、これは私たちの業務を遅延、阻止、または損害する可能性がある。
私たちは長期的な供給協定を持っていません。私たちは注文の方法で必要な薬品を購入します。これは、私たちが持っている可能性のある任意の拘束力のある調達注文を除いて、私たちのサプライヤーはいつでも私たちに供給を停止したり、それを引き続き私たちに供給したい条項を変更することができることを意味します。もし私たちの候補製品が任意の原因で意外に供給を失った場合、製造、供給または保存問題、または他の理由でも、未解決または進行中の臨床前研究または臨床試験の遅延、中断、一時停止または終了、または再起動または反復が必要となる可能性がある。また、第三者メーカーを交換する任意の決定は、我々の製造サプライチェーンの遅延を招く可能性があり、これは、遅延や他の方法で私たちの計画の開発に影響を与え、コスト増加を招く可能性があります。
私たちは許容可能な条項で第三者製造業者と必要な合意を維持または確立することができないかもしれない。たとえそれができても、第三者メーカーに依存することは追加的なリスクをもたらす
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我々のCDMO生産過程のすべての面を完全に制御することはできず，これらのCDMOが原料薬，薬物物質，完成品を生産する際にcGMP規定を遵守することに依存している。私たちは私たちのすべての候補製品のために私たちのサプライチェーンを開発し、フレームワーク協定を制定しようとしています。これらの合意に基づいて、CDMOは私たちの開発ニーズに応じて必要な量の原料薬、薬物物質、薬物製品を提供してくれます。私たちが開発を通じて私たちの候補製品を推進する時、私たちの各候補製品に余分な供給がないことを考慮して、潜在的な供給中断を防止します。しかし、私たちはこのようなフレームワーク協定を実行したり、潜在的な供給中断を防ぐことに成功しないかもしれない。
私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規に従わないことは、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、候補製品または薬物の差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を引き起こす可能性があり、いずれも候補製品または薬物の供給に重大な悪影響を与え、私たちの業務および運営結果を損なう可能性があります。
私たちは第三者サプライヤーに依存して私たちのすべてのプロジェクトの候補製品を生産するために必要な原材料を提供します。これらの第三者サプライヤーへの依存と、十分な原材料供給を得る上で直面する可能性のある挑戦は、定価、供給、品質、納品スケジュールの限られた制御を含むいくつかのリスクに関連している。小さな会社として、私たちの交渉手段は限られており、私たちは私たちの規模の大きい競争相手よりも低い優先順位を得ることができるかもしれない。私たちのサプライヤーが私たちが必要なこれらの原材料の数量を引き続き提供してくれるかどうか、あるいは私たちが予想している仕様と品質要求を満たすかどうかを確認することができません。私たちのサプライヤーのどんなパフォーマンスミスも、臨床試験や規制承認に必要な供給を制限することを含む候補製品の開発と潜在的な商業化を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なうことになります。
私たちの他の候補製品生産への依存は、私たちの将来の利益率と、タイムリーで競争力のあるマーケティングによって承認された候補製品の商業化能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
もし私たちが将来の買収や戦略協力に従事すれば、これは私たちの資本要求を増加させ、私たちの株主を希釈し、私たちに債務を発生させたり、負債を負担したり、他のリスクに直面させたりする可能性がある。
我々は時々、相補製品、知的財産権、技術または業務の許可または買収を含む様々な買収機会と戦略的パートナー関係を評価する。潜在的な買収や戦略的パートナーシップは、多くのリスクをもたらす可能性がある
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また、将来的に買収やパートナーシップの実施を行う場合には、希釈証券を発行したり、債務を引き受けたり、発生したり、多額の一時的な費用が発生したり、将来的に多額の償却費用が発生する可能性のある無形資産の取得を行う場合があります。
私たちは候補製品の開発と商業化について第三者と協力するかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項でこれらの協力を作ることができなければ、あるいはこれらの協力が成功しなければ、私たちはこれらの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。
私たちは、開発を加速させ、私たちの候補製品の可用性と潜在力を最大限に高めるために、より強力で相補的な能力と資源を持っている可能性があるバイオ製薬会社との協力やパートナーシップを戦略的に評価します。協商交渉過程は時間がかかって複雑だ。もし私たちが協力を求めるなら、私たちはタイムリーで受け入れ可能な条件で協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、協力者の資源と専門知識の評価、提案された協力の条項と条件、提案された協力者の私たちの業務、適用される候補製品、または協力交渉によって制約される技術および関連市場の潜在力に関する複数の要素の評価に依存するだろう。
最終合意に到達できない場合、候補製品の開発を減らし、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を減少または延期し、その潜在的な商業化を延期したり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を作ることができないかもしれない。
もし私たちがどの第三者とも協力して合意すれば、私たちの協力者が私たちの候補製品の開発や商業化に投入する資源の数と時間を限られた制御を行う可能性が高い。私たちがこれらの計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの計画の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力と努力にかかっているだろう。私たちの候補製品に関する協力は私たちに多くのリスクをもたらすだろう
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協力者との合意が終了すれば、私たちが協力者に許可してくれた技術および知的財産権へのアクセスが制限されたり、完全に終了したりする可能性があり、これは、協力者の技術や知的財産権を利用して私たちの候補製品の開発を継続するか、またはこれらの候補製品の開発を完全に停止することを要求する可能性がある。私たちはまた、適切な代替協力者を見つけたり、新しい協力者を誘致することが難しいことを発見するかもしれませんし、私たちの開発計画が延期されるかもしれませんし、商業·金融界での私たちのイメージが悪影響を受ける可能性があります。いずれの協力者も、製品開発、規制承認、商業化に関連する多くのリスクに直面する可能性があり、これらのリスクは本“リスク要因”の節で説明されているが、私たちの協力者にどんな負の影響も私たちに悪影響を及ぼす可能性がある。
将来的には、我々が開発する可能性のある任意の候補製品を販売およびマーケティングするために、販売およびマーケティング能力を確立することができない場合、これらの候補製品が承認された場合、商業化に成功できないかもしれない。
私たちは医薬製品を販売したり、マーケティングしたり、流通した経験もありません。販売およびマーケティング責任を保留する任意の承認された製品をビジネスに成功させるためには、販売およびマーケティング組織を構築するか、またはこれらの機能を第三者にアウトソーシングしなければならない。
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私たち自身のビジネス能力の確立と第三者とのこれらのサービス提供の合意はリスクに関連している。販売チームを募集してマーケティングや他の商業化能力を確立する候補製品の商業発表が延期または発生していない場合には、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用がかかるかもしれないし、もし私たちが私たちの商業化者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失するだろう。
もし私たちが第三者と合意して、販売、マーケティング、商業支援、流通サービスを行えば、私たちの製品収入または製品収入の収益力は、私たちが自分たちが開発した任意の製品をマーケティングし、販売することを下回るかもしれません。また、私たちは第三者と私たちの候補製品を商業化する計画を成功させることができないかもしれないし、私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれない。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが商業化能力を確立することに成功しなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補製品が承認されれば、私たちはそれを商業化することに成功せず、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
証券市場リスクとわが国の普通株保有
私たちの株価の変動は大きくて、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。
私たちの普通株の取引価格の変動は大きく、様々な要素の影響を受けて大幅に変動し、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。株式市場、特に製薬とバイオテクノロジー会社は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。これらの要素は、“リスク要因”の節と本定期報告の他の部分的に議論された要因を除いて、以下のようになる
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本“リスク要因”部分に記載されたリスクを含む、上記の任意のリスクまたは任意の広範な他のリスクを達成することは、私たちの普通株の市場価格に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。
私たちの経営業績は大幅に変動する可能性があり、これは私たちの将来の経営業績を予測しにくくし、私たちの経営業績が予想を下回ったり、私たちの指導を招いたりする可能性があります。
私たちの四半期と年度経営業績は将来的に様々な要因によって大幅に変動する可能性があり、その多くの要素は私たちの制御範囲内ではなく、予測が難しいかもしれません。これらの要因の累積影響は我々の四半期や年度経営業績に大きな変動と予測不可能を招く可能性がある。したがって、異なる時期に私たちの経営業績を比較することは意味がないかもしれない。投資家たちは私たちの過去の業績を私たちの未来表現の指標として依存してはいけない。このような変化性および予測不可能性はまた、業界や金融アナリスト、または投資家の任意の時期に対する期待を満たすことができない可能性がある。もし私たちの収入や経営業績がアナリストや投資家の予想よりも低い場合、または私たちが市場に提供するいかなる予測よりも低い場合、または私たちが市場に提供する予測がアナリストや投資家の予想よりも低い場合、私たちの普通株の価格は大幅に下落する可能性がある。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな制御を加えることができるだろう。
2024年6月30日現在、我々の役員、取締役、5%以上の株式保有者及びそれぞれの関連会社実益は、私たちの約63%の普通株を持っています。これらの株主が共同で行動することは、株主の承認を必要とする事項をコントロールできるかもしれない。例えば、彼らは取締役選挙を制御し、私たちの組織文書を修正したり、任意の合併または他の重大な会社取引を承認することができるかもしれない。このような所有権の集中は、株主としての最適な利益に適合すると考えられる可能性のある私たちの普通株に対する能動的な買収提案または要約を含む、制御権の変更を遅延、阻害、または阻止する可能性があり、または、私たちの合併、買収、または他の株主が望む可能性のある他の業務統合を延期または阻止することができます。これらの株主の利益は常にあなたの利益や他の株主の利益と一致しているわけではなく、彼らの行動は彼らの最適な利益を促進する可能性があり、必ずしも他の株主の利益ではなく、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性がある。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることは私たちの株価を下落させるかもしれない。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。例えば、2022年8月17日に施行されたS-3表に棚上げ登録声明を提出し、30000ドルまでの各種株式と債務発行(万)(保留登録)を許可し、2024年6月30日までに34，854，373株の普通株と予備融資権証を売却し、棚上げ登録により、34，854，373株の普通株と予融資権証を売却して、8，458，964株の普通株を購入した.
また，cいくつかの条件の下で、私たち普通株のいくつかの保有者は、私たちに彼らの株式に関する登録声明を提出することを要求する権利があり、または彼らの株を私たち自身または他の株主のために提出する可能性のある登録声明に含める権利がある。証券法によりこれらの株式を登録することにより、これらの株は公開市場で自由に取引できるようになるが、我々の関連会社は第144条の制限を受けている。もしこれらの株が公開市場で販売されている場合、あるいはそれらが売却されると思われれば、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性がある。
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上場企業としてコストが発生し、私たちの経営陣は関連するコンプライアンスを実施するのに時間がかかるだろう。また、適切かつ効率的な内部統制を維持できなければ、正確な財務諸表をタイムリーに作成する能力が損なわれる可能性がある。
上場企業として、私たちは“取引法”、“サバンズ-オキシリー法案”、“ドッド·フランクウォール街改革と保護法”、ならびに米国証券取引委員会とナスダック株式市場有限責任会社(ナスダック)が採択され、通過する規則の報告要件を守らなければならない。これらの規制要件を自主的に遵守しているため、大量の法律、会計、その他の費用が発生しており、私たちが“新興成長型企業”でなくなった後、これらの費用が増加する可能性がある。しかも、私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入しなければならない。
特に、上場企業として、サバンズ·オクスリ法案404条を実施した米国証券取引委員会規則を遵守しなければならない。これらの規則によれば、我々の財務報告内部統制の有効性を正式に評価しなければならず、一旦新興成長型企業でなくなると、我々の独立公認会計士事務所が発行した財務報告内部統制に関する認証報告書を含むことが求められ、当時は“比較的小さい報告会社”の資格を満たし続けていなかった。規定された期間内に第404条の遵守を達成するために、コストが高く、挑戦的であることを記録し、評価するための財務報告書の内部統制の過程に参加する。この点では、引き続き内部資源を提供する必要があり、外部コンサルタントを招聘し続けることが可能であり、財務報告の内部統制に対する我々の十分性を評価·記録するための詳細な作業計画により、制御プログラムを適宜改善し、制御措置の設計·運用が有効であるか否かをテストにより検証し、継続的な報告及び財務報告の内部統制を改善するプログラムを実施することができる。
管理管理層は、財務報告の内部統制に達成しなければならない基準を評価するルールは複雑であり、規則下の詳細な基準を満たすためには、大量の文書、テスト、および可能な救済措置が必要である。テスト過程で、私たちの経営陣は重大な欠陥や欠陥を発見する可能性があり、これらの欠陥や欠陥は適時に修復できない可能性があり、“サバンズ-オックススリー法案”に規定されている期限内に完成できない可能性がある。
私たちの財務報告書に対する内部統制は、すべてのミスとすべての詐欺を防止したり、発見したりすることはなく、このような報告書で重大な弱点を発見することを阻止しないだろう。設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、保証制御システムの目標が実現される制御システム。すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正が発見されることは絶対に保証されない.
もし私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の要求を適時に守ることができなければ、あるいは適切で効果的な内部統制を維持できなければ、私たちはタイムリーで正確な財務諸表を作成できないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちは普通株のある証券取引所、米国証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性がある。
私たちは証券訴訟の影響を受けるかもしれませんが、これは高価で、経営陣の注意をそらすかもしれません。
我々普通株の市場価格は変動する可能性があり、過去に株式市場価格の変動を経験した会社は証券集団訴訟の影響を受ける。このリスクは我々に特に関連しており，バイオテクノロジー会社は近年大幅な株価変動を経験しているため，将来のこのような訴訟の目標となる可能性がある。私たちに対する証券訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣の注意を他の業務から移す可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
当社の設立証明書および細則およびデラウェア州の法律の規定は、当社の会社の支配権の変更または経営陣の変更を妨げる、遅延または防止し、したがって、当社の普通株式の市場価格を下げる可能性があります。
私たちの会社登録証明書や定款に含まれる条項は、私たちの普通株の市場価格を下げる可能性があります。これらの条項は、会社の統制権の変更や会社株主が有利と思う経営陣の変更を阻止、延期、または阻止する可能性があるからです。また、私たちの取締役会が責任を持って私たちの管理チームのメンバーに命じたため、これらの規定は阻害されるかもしれません
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我々の株主は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣を交換または更迭しようとしていることを防止する。他にも、これらの規定には、
また、デラウェア州一般会社法(DGCL)第203条は、取引日後3年以内にデラウェア州上場企業が利害関係のある株主(通常、その関連会社と所有しているか、または過去3年以内に議決権株を有する者)との商業合併を禁止しており、当該商業合併が所定の方法で承認されたか、または何らかの他の条件を満たしていない限り、商業合併を行うことを禁止している。
私たちの会社の登録証明書、定款、あるいはデラウェア州法律の遅延または制御権の変更を阻止する条項は、私たちの株主が彼らが持っている私たちの株式の株式からプレミアムを得る機会を制限する可能性があり、また一部の投資家が私たちの普通株に支払いたい価格に影響を与える可能性があります。
私たちの規約では、デラウェア州衡平裁判所とアメリカ合衆国連邦地域裁判所は、私たちと株主とのほとんどの紛争の独占的なフォーラムであり、これは、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争を処理するために、私たちの株主が有利な司法フォーラムを得ることを制限するかもしれません。
我々の別例規定は、デラウェア州衡平裁判所(又は、衡平裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州の別の州裁判所又はデラウェア州地域の連邦地方裁判所)は、以下の事件の専属裁判所(当該裁判所の管轄を受けない不可欠な方が存在すると認定されている(かつ、当該裁決を下してから10日以内に当該裁判所の属人管轄権に同意しない)のいずれかのクレームを除く)であり、これは当該裁判所以外の裁判所又は裁判所の専属管轄権に属し、又は当該裁判所が当該裁判所に管轄権を持たない事件を除く
この規定は、取引法で規定されている義務や責任を執行するための訴訟にも適用されず、米国連邦裁判所が排他的管轄権を有する他のクレームにも適用されない。
私たちの付例はさらに、アメリカ合衆国の連邦地域裁判所は、証券法に基づいて提起された訴因の任意の苦情を解決する唯一のフォーラムになると規定している。
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これらの排他的フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争に有利であると考える株主のクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。さらに、これらの排他的フォーラム条項は、私たちがこのような訴訟を提起することを決定した株主に追加的な訴訟費用を加えるかもしれない。
任意の個人またはエンティティが、私たちの任意の証券の任意の権益を購入または他の方法で取得することは、これらの規定に了承され、同意されたとみなされるべきである。裁判所がこれらの規定を強制執行するかどうかには不確実性があり，他の定款文書では選択のような裁判所条項の実行可能性が法的手続きで疑問視されている。裁判所はこのような種類の条項が適用されないか、または実行できないことを発見するかもしれないが、もし裁判所が私たちの付則の排他的フォーラム条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域で紛争解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
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項目2.未登録資産販売TY証券とその収益の使用
ない。
ない。
ない。
プロジェクト3.デフォルトUPON高級証券
該当しない。
プロジェクト4.地雷安全情報開示
該当しない。
項目5.その他情報
規則第十B五条の一取引手配
2024年6月30日までの四半期には、役員や規則16 a-1(F)で定義されている役人はいない
シリコンバレー銀行融資と担保契約及び株式承認証
2024年8月6日，First-Citizens Bank&Trust Company(SVB)傘下のシリコンバレー銀行と融資と担保協定(融資契約)を締結した。
融資協議の条項によると、元金総額は最高4，500万ドルに達する定期融資は複数回に分けて発行することができる。これらの部分の抽選方法は以下のとおりである：第1回の最大1，500ドルの万は締め切りから2025年6月30日までに得ることができる；第2回の500ドルの万と第3回の250ドルの万は2025年12月31日までに得ることができ、条件はいくつかの臨床マイルストーンの実現である；第4回の250ドルの万は2025年12月31日までに獲得することができ、条件は臨床マイルストーンを実現するか、または特定の資本化要求を満たすことである；最後の2，000ドルの万は2026年7月31日までに得ることができ、条項は各方面によって合意される可能性があり、SVB信用委員会の承認を待たなければならない。最後の支払いを除いて、各支払いが適用されるマイルストーンと他の要求に達しているかどうかに応じて、引き出しは私たちが決定します。
定期ローン立て替えの利息は8.50%と最優遇金利のうち大きい者の金利で計算され、月ごとに滞納されます。
ローン協定によると、吾らはいくつかのローン合意期限内に必要な行動を明らかにする平権契約制約を受けなければならず、ある資料交付要求、ある保険を維持する義務及びある通知要求を含むが、これらに限定されない。また、吾等は、融資合意期間内に、追加債務を招くこと、複数の資産処置を行うこと、複数の商業合併取引を行うこと、またはいかなる許可されない留置権または他の吾などの資産に対する財産権負担を招くかを含むが、指定された例外状況によって制限されることを含むSVBの同意なしに行われない行動を示すいくつかの負の契約に制約されている。
私たちは、SVBの支払いローン契約の下でSVBのすべてのお金を保証するために、SVBのほとんどの財産、権利、および資産(私たちの知的財産を含まない)の保証資本を付与した。私たちはまた、SVBが事前に書面で同意していない場合、私たちの知的財産権を侵害しないことに同意する。
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融資契約については，当社の普通株株式(貸金権証)を購入するためにSVBに引受権証を発行した貸金権証は成約時に73，649株を行使でき、0に相当する。2024年6月30日までに、すでに発行された普通株と普通株等価物の075%は、完全に希釈した上で、行使価格は1株当たり2.55ドルである貸方株式証は最大98，199株の割合で計算した追加株式を行使でき、割合で融資協議項目の各ロットの実際の立て替え金額として計算される。貸金人株式承認証は2034年8月6日に満期になる。ある株式配当及び分配、株式分割、株式合併、再分類又は普通株に影響を与える類似事件が発生した場合、貸金人が株式証行使を認める際に発行可能な普通株の使用価格及び株式数は適切に調整される可能性がある。貸方株式証は所有者が適宜行使することができ、方式は(I)行使時に購入した普通株株式数について即時利用可能資金で全数支払いするか、または(Ii)キャッシュなく行使することができ、この場合、所有者は行使時に貸方承認株式証に記載されている式によって決定された普通株式純額を受け取る。
以上は融資契約と貸金権証の簡単な説明にすぎず、双方の融資合意項における権利と義務の完全な記述ではなく、融資権証と融資契約のすべての内容を参考にしており、この2つの部分は、2024年9月30日までの財政四半期のForm 10-Q四半期報告とともに提出される。
我々は，証券法第4(A)(2)節の借入者承認株式証発行に関する登録免除に依存する.貸方株式証及び貸方承認株式証によって発行可能な普通株は、証券法又は州証券法に基づいて登録されておらず、かつ米国証券取引委員会に登録されていないか、又は適用の免除により米国証券取引委員会の登録要求を免除することにより、米国で発行又は販売してはならない。
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第六項です陳列品
展示品 番号をつける |
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説明する |
表 |
書類番号. |
展示品 |
保存する 日取り |
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3.1 |
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株式会社テナヤセラプティック株式会社の複合修訂 · 改定設立証書改正 |
10-Q |
001-40656 |
3.1 |
8-9-2023 |
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3.2 |
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テナヤセラプティクス株式会社の定款の改正 · 改定について |
8-K |
001-40656 |
3.1 |
3-21-2023 |
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10.1* |
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HCP オイスターポイント III LLC と登録者との間のリースの最初の修正 9 月 6 日付で 2016 。 |
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31.1* |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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31.2* |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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32.1 |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による最高経営責任者と最高財務官の認証。 |
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101.INS* |
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インライン XBRL インスタンスドキュメント — インスタンスドキュメントは、その XBRL タグがインライン XBRL ドキュメント内に埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません。 |
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101.Sch* |
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インライン XBRL Taxonomy Extension Schema With |
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Linkbase ドキュメントを埋め込みます。 |
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104* |
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表紙フォーマットは、添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLである。 |
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*アーカイブをお送りします。
このフォーム 10—Q の四半期報告書に添付された付属書 32.1 として添付された証明書は、証券取引委員会に提出されたものとみなされず、 1933 年証券法 （ 改正 ） または 1934 年証券取引法 （ 改正 ） に基づく登録者の提出に参照することにより組み込まれることはありません。フォーム 10—Q のこの四半期報告書の日付の前後に作成されたかどうか、そのような提出に含まれる一般的な法人言語にかかわらず。
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標札すきま
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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株式会社テナヤセラピュティクス |
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日時 ： 2024 年 8 月 8 日 |
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投稿者： |
/ s / Faraz Aliwan.b.A. |
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Faraz Aliwan.b.A. |
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取締役CEO兼最高経営責任者 (首席行政主任) |
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日時 ： 2024 年 8 月 8 日 |
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投稿者： |
/ s / Leone D 。パターソン · ワン · B.A. |
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レオネ D 。パターソン · ワン · B.A. |
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最高財務 · 事業責任者 (首席財務会計官) |
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