展示99.1
革新的な勇気と取り組み、市場にゲームチェンジングな遺伝子細胞療法およびワクチンをもたらし、患者に世界中のアクセスを提供します。 OCGN 2024年8月
先行きの見通しに関する声明このプレゼンテーションには、The Private Securities Litigation Reform Act of 1995の意味における先見的な声明が含まれており、リスクと不確実性があります。我々は、いくつかの場合に、「予測する」、「信じる」、「潜在的」、「提案された」、「継続する」、「見積もる」、「予期する」、「計画する」、「意向する」、「可能である」、「できる」、「可能性がある」、「意志」、「つぎに」、「その他の言葉」などを使用して、未来のイベントや結果の不確実性を伝える言葉を使用することがあります。このような声明には、臨床開発活動とそれに関連する予想されるタイムラインに関する声明が含まれます。このような声明には、現在の私たちの期待とは異なることによって、実際には、重要な要因、リスク、および不確実性が数多く含まれる場合があります。これらおよびその他のリスクおよび不確実性は、証券取引委員会（SEC）に提出した定期的な申請書全般に詳細に記載されており、それらには、SECに提出した四半期報告書および年次報告書の「リスク要因」というセクションに記載されています。このプレゼンテーションで行った先見的な声明は、このプレゼンテーションの日付を基準にして話されたものだけであります。法律に定められた義務を除いて、私たちは法人税法の審判改革に関する声明に更新することを必要としません。このプレゼンテーションの日付以降に、新しい情報、将来のイベント、またはその他の理由により、このプレゼンテーションで行った先見的な声明を更新することは義務付けられません。
勇気あるイノベーションを通じて、当社は先進的なプラットフォームを活用し、深刻な未解決医療ニーズに応え、カテゴリー最初のインヘレーションワクチンプラットフォームを含むさまざまなブレークスルー製品を開発することに取り組んでいます。すべてのセクターにアクセスできるように、さらに一生懸命取り組むこと。
パイプライン概要資産/プログラム表示現状の染色体遺伝子療法OCU400*AAV-hNR2E3網膜色素変性症（RP）−RHO変異かの治療のためのOCU400第3フェーズの治験（liMeliGht）に主体を投与中。FDAは、NR2E3およびRHO変異に関連するRP指標に対してRMAT**指定を付与。EMAは、U.S.-basedのトライアルの受理可能性を提供し、Marketing Authorization Application（MAA）の申請に向けて準備を進めています。FDAは、RP成人患者（18歳以上）の治療のためのOCU400拡大アクセスプログラム（EAP）を承認。RP−変異以外の遺伝子対応のRP−遺伝子を診断するOCU410AAV‐hRORAドライエイジング関連黄斑変性（地理的萎縮症） −低、中、高用量で9例のGA患者にプラスして、第1/2段階の平行型クリニカルトライアルの第2段階が開始された即将完了。OCU410StAAV-hRORAスターガルト病（希少疾患）−第1 /2段階のGARDianクリニカルトライアルの締め切りに差し掛かっている生物学OCU200トランスフェリン−Tumstatin糖尿病性網膜症患者との通信ホールド解除に関するFDAと引き続き協力Wet Age-Related Macular Degeneration(Wet AMD)-IND - Ready細胞療法(再生医療)自家軟骨由来のネオカート®（自己接着型軟骨由来の新軟骨）−RMAt- 大腿骨とひざの関節軟骨に発生した欠損を治療するための3相治験は、資金調達の可能性に基づいて、進められる予定である。cGMP施設は完成している。ワクチンOCU500シリーズOCU500：COVID-19-COVID-19による疾患予防用NIAIDは、今年中にOCU500 (COVID-19)の第1相臨床試験を開始することを意図している予定です。OCU510：フルクアドラバレント-インフルエンザによる疾患予防用OCU520：フル+ COVID-19-フルとCOVID-19による疾患予防用（Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation *広範、遺伝子アノット、FDAおよびEMAのRP /LCA用ORPHAN DRUG DESIGNATIONS）
希少病を含む多くの疾患が狙われた画期的な技術
網膜に表現されるすべての人間のタンパク質の65％（13,120） 網膜で高度に専門的であると判明したのは785の遺伝子 300以上の突然変異が特定された RPに関連付けられた100以上の突然変異がある 2017年、単一の突然変異用遺伝子治療が認可された （Retinitis Pigmentosa [RP]の薬物を承認した唯一の治療薬） 单一治疗不适用于RP等具有多种突变的疾病。 传统单一治疗对于RP诸如具有多种突变等疾病显然是不够有效的
フォトレセプターは、主要な転写因子（NR2E3 [OCU400]）によって調節される細胞のホメオスタシスに依存しています。
何を修飾者遺伝子治療と言うのか 多数の細胞生存と維持に必要な多数の遺伝子の発現を調節するために、核ホルモン受容体遺伝子（転写因子）の挿入
規制当局の達成 - FDAからのRMAt指定を受ける - FDA / EMAはRPのために拡大孤児薬指定を付与 - EMAは、MAAの提出のために米国のベーストライアルの受容性を提供した - RPの18歳以上の成人患者の治療のためのEAP - 広く見られるにもかかわらず、RP患者には非常に限られた治療オプションがあります - 米国およびEU：RPはおよそ30万人に影響を与えます - 世界中：約160万人が影響を受けています - 現在承認されているおよび開発中の遺伝子療法は個々の遺伝子に焦点を当てています - RPに関連する100以上の変異した遺伝子があります - 各変異を治療するために単一の治療法を開発することは不可能です OCU400は、現在の遺伝子療法の欠点に対処しています - 遺伝的に多様な継承性網膜疾患に向けた広範囲で遺伝子不可知のアプローチ - NR2E3を使用して単一の網膜下注射で生涯にわたる一回の治療が可能なポテンシャル - RPの治療のためのPhase 3 liMeliGht臨床試験における患者投与中 - FDAは、NR2E3とRHO変異に関連するRP指示のRMAt指定を付与しました- より広い範囲の光強度を含むLuminance Dependent Navigation Assessment（LDNA）が主要なエンドポイント9 OCU400：RPをターゲットとする修飾遺伝子療法 - 非常に高い医療ニーズ
• OCU400は、異なる変異、投与量レベルの被験者において、一般的に良好な耐容性が確認され、効果的です- RP患者のバリデーション済みの移動性テストコース（スコア対ベースライン）において、遺伝子にかかわらず、安定化または改善すると示唆する効果測定 - 78％（18/14）- 続発性解析により、2人の被験者がエンロール時に天井効果（最高のルクス）にあったことが確認され、2人の非応答者は手術的なAEに起因していました- RHO患者における治療効果は、OCU400の遺伝子不可知の作用機序をサポートしています- RHO変異被験者の80％（10/8）が安定化または改善を示しました- Phase 3に適格なITt RHO被験者の60％（5/3）が、FDAの移動性テスト承認基準である2+ルクスレベルの閾値を満たしました- Phase 1/2の安全性試験と有効性証明されたヒトの概要10
11 Phase 3の主要エンドポイントは移動性テスト（LDNA *）11 - 承認製品で使用された主要エンドポイント（有効性）- RP患者向けに検証済み- Phase 1/2の結果： RHOおよびNR2E3のITt患者の60％以上が応答者基準を満たしています- OCU400 Phase 3は、応答率50％で95％以上の電力を提供します（N = 150、2：1ランダム化）- 承認された投与状態1世代/2世代3 1 OCU400フェーズ1/2処理済み11/21（52.4％）5/8 - 科学報告書 - Ophthalmology：2011年6月1日-Volume 93-Issue 11-p 994-1000** LDNA：Luminance Dependent Navigation Assessmentは、Ocugen独自の感度と特異性の高い移動性テストです
RP LCA成人および小児：• FDAおよびEMAはRPおよびLCAのために広範な孤独薬剤指定を付与しました- FDAからRMAt指定を受けました- RHO NR2E3 CEP290 In 詳細:全体設計を明確にし、主体性を認定した米国FDAのOcugenのOCU400レビュー-軌道日報
MOA：作用機序| nAMD：新生物血管性加齢関連黄斑変性13- GAに対する最近承認された治療法からの進歩：GAに対する最近承認された治療法に焦点を当てたGA病変成長率の限定的な影響：-患者コンプライアンス-定期的な硝子体内注射（年間6-12回の投与）-観察された構造的影響患者が2年間毎月治療を受けた場合、治療の12％がnAMDを経験しました（Syfovre®）- dAMD患者の医療ニーズと治療負担に対応する一回だけの生涯治療の可能性があります- OCU410（RORA）：GAで未解決の需要に対処する単一の注入アプローチ- dAMDに関して、有意義な医療ニーズの限られたオプションがあります- 医療ニーズ：米EU：約1900万人（GA：2-3M）¹-世界中：26600万²- 4方向の異なるMOA：疾患に関与する複数の規制経路に対処します。：-脂質代謝-炎症の規制-酸化ストレス-膜攻撃複合体（補体）-最適な送達と耐久性：-患者コンプライアンスの問題を解消するために単一の網膜下注射設計され、複数回の注射に関連する治療負担を軽減します-改善された網膜機能：-すべての用量でOCU410で処置された眼での改善された光視細胞機能*¹Db Rein et al.、JAMA Ophthalmol、2022。doi：10.1001/jamaophthalmol.2022.4401²CJ Thomas et al.、Med Clin North Am、2021。doi：10.1016/j.mcna.2021.01.003（2021）-ピーク暗所b波振幅で示されたように、N≥5の生物学的複製に示されたように、細胞50〜80〜90〜100〜1e6 1E5 1E4 1E3 1E2正常化された細胞生存性RORA NR2E3 NR1D1抗酸化：ARPE19細胞生存性を改善します-抗補体：抗補体（Cd59）タンパク質を増加させます-抗炎症：HMC3細胞の炎症を抑制します-従前からの活動：網膜機能を改善するオプション0 50 100 150 2000億l u e 自動蛍光（AU）月1 7 1 7 1 7制御Abca4 - / -未注入Abca4 - / -OCU410✱✱✱✱ ✱✱ 干し柿モデル低減ドルーゼン14 OCU410（RORA）：ドライ-AMDおよびSTGDの可能性のある修飾子治療
50 60 70 80 90 1e6 1E5 1E4 1E3 1E2細胞正常化細胞生存RORA NR2E3 NR1D1抗酸化：ARPE19細胞生存率を向上させます-抗補体：抗補体（Cd59）タンパク質を増加させる-抗炎症：HMC3細胞の炎症を抑制する-ドルーゼン活性：網膜機能を改善します0 50 100 150 2000億l u e自動蛍光（AU）月1 7 1 7 1 7コントロールAbca4- / - 未注入Abca4- / -OCU410 ***ジャーナルオブボーン＆ジョイントサージェリー：2011年6月1日-Volume 93-Issue 11- p 994-1000 ** NeoCartは再生細胞療法です—> RMAt指定を受けました—>バイオエンジニアリングと細胞処理を組み合わせて自己に由来する軟骨修復を高める—>病気の進行による変形性関節炎を予防するためにヒーリングを加速する可能性があります-100万回以上の膝関節手術※-OA：全世界で52800万人の診断-細胞療法グローバル収益予測：North Americaが最大のシェアを持つ見込み**-膝の軟骨損傷を治療する現在の治療法はサブオプティマルです：-可変細胞反応の違いによる様々な結果-患者の痛み、膝の機能低下、軟骨損傷への対応不足、ドナー組織の可用性、開放手術の一つまたは複数に苦しむ-Neocartは、現在の治療の欠点に対処する可能性があります：-痛みの処置、機能の改善、およびOAの進行を予防する-より良い有効性、長期的な利点の可能性複数の分野で進展しているプログラム-Phase 3の検証的試験デザインについてFDAから合意を得た-Planは利用可能な資金に依存するため、開始する予定です-（cGMP）製造施設が完成しました-後追い関節鏡検査がNeoCart ®進行と統合**-初期レジオンタイムゼロ植皮8週6ヶ月NeoCart®：米国のFDAがPhase 3試験の制御と全体設計に同意しました-トライアル18 Ocugen OCU500シリーズOCU500：COVID-19粘膜ワクチンOCU510：インフルエンザOCU520：COVID-19 /インフルエンザ
15 OCU410ST：ABCA4関連網膜症：スターガルト、網膜色素変性症19および錐体-棒状ジストロフィー3 ABCC4関連の網膜疾患-遺伝性レア疾患-ABCA4遺伝子は、視細胞からレチノイドサイクルの副産物である全トランスレチナールアルデヒドを除去するためのATP結合カセット（ABC）スーパーファミリー横断型膜タンパク質を産生します- ABCA4の変異はスターガルト病を引き起こします。異なるABCA4アレルによる錐体-棒状網膜ジストロフィー第3型（CORD 3）、網膜色素変性症第19型（RP 19）などの他の網膜疾患を引き起こすことが判明しました。-治療オプションはありません-米国：44,000人*-修飾遺伝子療法プラットフォームは、現在のアプローチの欠点に対応しています- AAV配信プラットフォームはRORA（RAR関連孤児受容体A）を提供します-広範囲で遺伝子不可知のアプローチ- NR2E3を使用して単一の網膜下注射での一回の療法可能性-現在はPhase 1/2 GARDian臨床試験で患者に投与中-コホート2（中等量）の患者投与を完了し、DSMbがスタディの投与量エスカレーション段階でコホート3の登録を承認しました
16 NeoCart ®自家由来軟骨細胞由来の新軟骨細胞
17 *骨及び関節外科ジャーナル：2011年6月1日-Volume 93-Issue 11-p 994-1000 **」https://www.biospace.com/article/cell-therapy-market-size-cagr-trends-forecast-report-2022-2030/ NeoCartは再生細胞療法です。 - RMAt指定を受けました - 生体工学と細胞処理を組み合わせて、自己由来の軟骨修復を増強します-損傷した膝軟骨を再構成することで、ヒーリングを加速し、痛みを減らす可能性があります-進行した変形性関節炎につながる膝軟骨のダメージの高い有病率-膝関節鏡手術：100万件以上/年※-OA：世界で5280万人が診断されています-細胞療法のグローバル収益予測：45Bドル以上で、North Americaが最大のシェアを持つことが予想されます。 **-膝軟骨損傷を治療するための現在の治療法は、サブオプティマルです-可変細胞応答による異なる結果-いずれかまたはすべてに苦しむ以下の現在の治療法：痛み、膝の機能低下、軟骨損傷に対処できない、移植可能な組織、開放手術- NeoCartは、現在の治療の欠点に対処する可能性があります-痛みの治療、機能の改善、OAの進行を防止する-より良い有効性、長期的な利点の可能性-若干の面でプログラムが進展しています -FDAは、OCU410StのGARDian臨床試験の検証段階の継続的なトライアルデザインで合意しました-利用可能な資金に依存して、計画は開始される予定です-（cGMP）製造設備の建設が完了しました - 追加の関節鏡検査がNeoCart ®の進歩と統合を示しています-初期病変時間ゼロ植皮8週間6ヶ月NeoCart ®：米国FDAは、Phase 3トライアルの制御と全体設計に同意しました-トライアル18
18 OCU500シリーズOCU500：COVID-19粘膜ワクチンOCU510：インフルエンザOCU520：COVID-19 /インフルエンザ
19 OCU500 シリーズ：次世代ワクチンのテクノロジー. ChAd ベクター OCU500 を基盤とした吸入粘膜ワクチンプラットフォーム. COVID-19 ワクチン OCU510. 季節性 4価インフルエンザワクチン OCU520. 結合型四価インフルエンザワクチンと COVID-19 ワクチン. 技術革新としての吸入方法. Ocugen ベクターを使用した多数の前臨床研究では、ワクチン誘導性の高い中和と効果的な反応が示されました。吸入プラットフォームを介して同様のベクターを投与した臨床研究では、粘膜抗体、全身抗体、および筋注投与に比べて 1/5 の用量で 1 年間の持続的免疫応答が示されました。吸入法は、重症疾患からの広範な持続的保護と伝染の減少の可能性を提供します。アメリカのパンデミック対策計画に合致し、U.S. 能力を急速かつ効果的に生まれて発生した感染症に対応するために変革します. 次世代粘膜ワクチンの開発のための立法提唱. NIH/NIAID プロジェクトネクストジェンによって臨床試験に選択された OCU500。NIAID は INDを提出して、今年の第1相臨床試験を開始する予定です。
20 2024 年の近未来のターゲットマイルストーン。OCU400第3段階の投与および募集の更新-トラック上の2026 BLA/MAA承認目標.OCU410 Phase 1/2臨床試験(GA)の予備的な安全性/有効性の更新.OCU410St Phase 1/2臨床試験(スターガルト病)の予備的な安全性/有効性の更新.
21 Ocugen Ρ Visionは、公衆衛生を支援するワクチンと未満足の医療ニーズに向けた遺伝子と細胞治療を中心とした完全に統合された、患者中心のバイオテクノロジー企業です。 勇気あるイノベーションを通じて、未満足の医療ニーズをターゲットとしています。