1。事業と流動性の説明

私たちは、まれな遺伝性てんかんやてんかん（SE）などの発作性疾患の治療のための革新的な治療法の開発を専門とする商業段階の製薬会社です。2022年3月18日、米国食品医薬品局（FDA）は、2歳以上の患者のサイクリン依存性キナーゼ様5（CDKL5）欠乏障害（CDD）に関連する発作の治療のためのZTALMY®（ガナキソロン）経口懸濁液CVの使用に関する新薬申請（NDA）を承認しました。私たちの最初のFDA承認製品であるZTALMYは、2022年の第3四半期に商業販売と出荷が可能になりました。2023年7月28日、欧州委員会（EC）は、2歳から17歳の患者のCDDに関連するてんかん発作の補助治療薬としてZTALMYの販売許可を与えました。ZTALMYは18歳以上の患者さんにも継続できます。ZTALMY用のガナキソロンのヨーロッパでの商品化について、オリオン社（Orion）と独占的な協力契約を結んでいます。オリオンは、2024年後半にヨーロッパの一部の国でZTALMYを商業的に発売する準備を続けています。2024年7月18日、中国国家医薬品局が、2歳以上のCDD患者のてんかん発作の治療にガナキソロン経口懸濁液を承認したと発表しました。中国本土、香港、マカオ、台湾でのガナキソロンの商品化について、テナシアバイオテクノロジー（上海）株式会社（Tenacia）と提携契約を結んでいます。

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また、結節性硬化症複合体（TSC）など、他のまれな遺伝性てんかんの治療薬としてガナキソロンも開発しています。当社の第3相TSC（TrustTSC）臨床試験のトップラインの結果は、2024年の第4四半期の前半に発表される予定です。TSCは、TSC1遺伝子またはTSC2遺伝子の遺伝性変異によって引き起こされるまれな多系統遺伝性疾患です。TSCの特徴は多くの場合、非がん性腫瘍、皮膚異常、難治性発作や神経発達遅延などの重度の神経症状です。TSCは遺伝性てんかんの主な原因です。

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私たちは最近、難治性てんかん（RSE）の治療のための静脈内投与（IV）ガナキソロンの第3相RAISE試験のトップライン結果を発表しました。ステータスてんかん（SE）は、意識の回復を妨げることなく、発作が継続的かつ長引く、または発作が急速に再発することを特徴とする生命にかかわる状態です。SEが緊急に治療されないと、永続的な神経損傷が発生し、罹患率と死亡率が高くなる可能性があります。一次治療ベンゾジアゼピン治療に反応しないSE患者は、てんかん性確立症（ESE）に分類され、その後、少なくとも1つの第二選択抗てんかん薬（AED）に進行し、その後少なくとも1つの第二選択抗てんかん薬（AED）に失敗した患者は、RSEを患っていると分類されます。RAISEのトップラインの結果は、試験が最初の共同主要評価項目を満たしたことを示しました。プラセボと比較して、ガナキソロンの静脈内投与を開始してから30分以内にてんかんの停止状態を示した患者の割合は、プラセボと比較して統計的に有意ではありませんでした。2番目の共同主要評価項目である静脈内ガナキソロンの開始後36時間IV麻酔に進行しなかった患者の割合は、プラセボと比較して統計的に有意ではありませんでした。私たちは引き続きRAISEデータセット全体を分析し、RSEにおけるIVガナキソロンの今後の道筋について話し合うためにFDAとの会合を依頼する予定です。

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私たちは、点滴と経口という2つの異なる投与経路用の製剤でガナキソロンを開発しています。さまざまな製剤は、急性期と慢性期の両方の成人および小児患者集団に対するガナキソロンの潜在的な治療用途を最大化することを目的としています。ガナキソロンが発作の治療に治療効果を発揮する正確なメカニズムは不明ですが、その抗けいれん効果は、γ-アミノ酪酸A型（GABA）の正のアロステリック調節に起因すると考えられています。_A）中枢神経系の受容体。ガナキソロンは、内因性神経ステロイドであるアロプレグナノロンの合成類似体で、シナプスGABAとシナプス外GABAの両方を標的としています_A。このユニークな受容体結合プロファイルは、動物モデル、臨床試験、またはその両方で神経活性ステロイドが示す抗けいれん、抗うつ薬、抗不安薬の効果に寄与する可能性があります。

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流動性

創業以来、事業からマイナスのキャッシュフローが発生しており、2022年9月30日に終了した3か月間を除き、優先審査券（PRV）の売却による1回限りの純利益により、純損失を被りました。$の純損失が発生しました74.5 2024年6月30日までの6か月間は100万です。ありません

2。重要な会計方針の要約

3。現金、現金同等物、短期投資

2024年6月30日現在、当社の現金および現金同等物には$が含まれています1.0 銀行機関の何百万もの現金口座と63.7 100万のマネーマーケットファンド。2023年12月31日現在、当社の現金および現金同等物には$が含まれています1.3 銀行機関の何百万もの現金口座と119.3 100万のマネーマーケットファンド。当社の現金および現金同等物は、連邦保険付き金融機関で、連邦保険限度額を超えて保管されています。2023年12月31日現在のその他の資産に含まれていたのは0.2 当社の短期投資に関連する百万件の未収利息。2024年6月30日の時点で、私たちは いいえ 未収利息売掛金または短期投資。

次の表は、2023年12月31日現在の当社の短期投資ポートフォリオ（千単位）に関する詳細を示しています。

4。公正価値測定

FaSBの会計ガイダンスでは、公正価値とは、測定日に市場参加者間の秩序ある取引において、資産を売却するために受け取る価格、または負債を譲渡するために支払われる価格（出口価格）と定義しています。会計ガイダンスでは、公正価値の測定と関連する開示の一貫性と比較可能性を高めるために、評価の枠組みを概説し、公正価値階層を作成しています。公正価値を決定する際には、相場価格と観察可能なインプットを使用します。観察可能なインプットとは、市場参加者が独立した情報源から入手した市場データに基づいて資産または負債の価格を設定する際に使用するインプットです。

公正価値の階層は、インプットソースに基づいて次の3つのレベルに分類されます。

公正価値の測定に使用されるインプットが階層のさまざまなレベルに当てはまる場合、カテゴリレベルは、商品の公正価値測定にとって重要な、最も優先度の低いインプットに基づいています。2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、当社のすべての金融資産と負債はレベル1またはレベル2の評価額に分類されています。

私たちは、第三者価格サービスから得られた評価を考慮して、米国財務省証券や米国政府機関証券を含む、公正価値階層のレベル2に分類される当社の金融商品の公正価値を見積もります。価格設定サービスは、収益ベースのアプローチと市場ベースのアプローチの両方を含む業界標準の評価モデルを使用しており、すべての重要な情報を直接的または間接的に観察して公正価値を見積もることができます。これらのインプットには、同じまたは類似の証券の報告された取引およびブローカー/ディーラーの相場、ベンチマーク利回り、発行体のクレジットスプレッド、ベンチマーク証券、およびその他の観察可能なインプットが含まれます。私たちは金融商品ごとに単一の価格を取得し、価格設定サービスから得られる価格は調整しません。

5。インベントリ

在庫は実際の原価で記載されており、次のもので構成されています（千単位）。

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6。未払経費

7。普通株式の1株当たりの損失

普通株式の1株当たりの基本損失は、普通株主に帰属する純損失を、各期間に発行された普通株式の加重平均数で割って計算されます。普通株式の希薄化後の1株当たり損失には、転換優先株式、ストックオプション、権利確定されていない制限付株式などの有価証券の行使または転換による影響（ある場合）が含まれます。その結果、普通株式の発行が増加することになります。普通株主に適用される基本および希薄化後の1株当たり純損失を計算する際、純損失が存在する場合、希薄化後の株式は計算に含まれないため、加重平均株式数はどちらの計算でも同じです。希薄化する可能性のあるこれらの有価証券については、注記8に詳しく説明されています。

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2022年11月の募集に関連して発行された普通株式を購入するための事前出資ワラントは、基本および希薄化後の1株当たり純損失の行使価格として$の計算に含まれます0.001 1株当たりは実質的ではなく、事実上保証されています。事前に資金提供されたワラントについては、注記8に詳しく説明されています。

希薄化の可能性のある以下の有価証券は、希薄化防止効果があるため、発行済普通株式の希薄化後の加重平均株式の計算から除外されています。

8。株主資本

2014年8月より、修正後の2014年株式インセンティブ制度（2014年計画）を採用しました。これにより、2014年計画に従って調整されることを条件として、ストックオプション、制限付株式、およびその他の株式ベースの報奨を付与することが許可されます。2024年6月30日の時点で、 6,160,958 普通株式の購入オプションは、2014年のプランに関連する助成金に基づいて発行されました。そして いいえ 普通株式は将来の発行が可能でした。金額、補助金の条件、および行使可能性の規定は、当社の取締役会によって決定され、設定されました。2014年計画に従い、2024年1月1日に、2014年計画に基づく将来の付与に利用できる普通株式が次のように増額されました 3,090,220。 いいえ 2014年プランでは追加株式を発行できます。

2024年5月より、私たちは2024年株式インセンティブプラン（2024プラン）を採用しました。これにより、ストックオプション、制限付株式、その他の株式ベースの報奨を最大で付与することが許可されます 4,000,000 2024年プランに従って調整されるアワード、および2014年プランに基づくアワードの終了または没収の結果として付与可能になった株式。2024年6月30日の時点で、 726,717です 普通株式の購入オプションは、2024年計画に関連する助成金に従って発行されました。そして 3,532,098 普通株式は将来の発行が可能でした。

ストックオプション

あった 8,859,400です 2024年6月30日現在の発行済ストックオプション、加重平均行使価格はドルです9.08 1株当たり、含む 1,971,725 2014年と2024年のプラン以外で発行されているストックオプションで、新入社員へのインカムとして付与されています。2024年6月30日に終了した6か月間は、 2,391,211 オプションは、加重平均行使価格$で従業員と取締役に付与されました7.20 一株当たり。付与されたオプションのうち、 1,540,519 オプションは2014年のプランに従って付与されました。 726,717です オプションは2024プランに従って付与され、 123,975 2014年と2024年のプラン以外にも、新入社員へのインカムとして付与されました。

制限付株式ユニット

発行済みおよび発行済みの制限付株式ユニットはすべて期間ベースで、通常は期間内に権利が確定します 三年 2014年と2024年の計画に基づく助成日の。報酬費用は、必要なサービス期間にわたって比例配分されて計上されます。制限付株式ユニットに関連する報酬費用は、付与日の当社の普通株式の終値を使用して公正価値に基づいて測定されます。2024年6月30日までの6か月間に、私たちは付与しました 1,920,135 2014年および2024年の計画に基づく制限付株式ユニット。2024年6月30日の時点で、私たちは 2,449,334 発行済制限付株式ユニット。

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優先株式

2024年6月30日現在、当社のシリーズA転換優先株式（優先株）の全株式が転換され、 無し 未解決のままでした。2024年6月30日までの3か月と6か月の間に、 いいえ 優先株式の普通株式への転換。2023年6月30日までの6か月間で、 4,300です 優先株の株式は 860,000 当社の普通株式です。2023年6月30日までの3か月間で、 いいえ 優先株式の普通株式への転換。

9。コミットメントと不測の事態

リース

私たちは、期間の不動産のオペレーティングリースを1つ締結しました 78か月です、リース期間を延長できる更新条件を含みます 60 か月間、オプションを行使することが合理的に確実な場合は、それをリース期間に含めます。2024年6月30日現在、当社の不動産のオペレーティングリースの残りのリース期間は 15 か月間。使用権（ROU）資産は、2024年6月30日および2023年12月31日現在の当社の中間連結貸借対照表のその他の資産に含まれており、該当するリース条件で原資産を使用する当社の権利を表しています。2024年6月30日および2023年12月31日現在、当社のリース料を支払う義務は、中間連結貸借対照表の未払費用とその他の長期負債の両方に含まれています。さらに、臨床現場の機器のオペレーティングリースをいくつか締結しましたが、その後、RAISE II試験の中止によりキャンセルされました。当社の臨床現場機器のオペレーティングリースはそれぞれ、2024年5月に各リースが終了するまでの期間が18か月でした。ROU資産は、2023年12月31日現在の連結貸借対照表のその他の資産に含まれており、該当するリース条件で原資産を使用する当社の権利を表しています。臨床現場の機器のオペレーティングリースに関連するROU資産は償却され、2023年6月30日までの6か月間のリストラ費用に含まれました。2023年12月31日現在、当社のリース料支払い義務は、連結貸借対照表の未払費用とその他の長期負債の両方に含まれていました。すべてのROU資産は当初、原価で測定されました。これは、リース開始日またはそれ以前に行われたリース支払いを調整したリース負債の初期額に、発生した最初の直接費用を加えたものから、受け取ったリースインセンティブを差し引いたものです。その後、ROU資産は、リース期間を通じて、リース負債の帳簿価額に、初期直接費用を加えた額に、前払い（未払い）リース料を加えた額から、受け取ったリースインセンティブの未償却残高を差し引いた金額で測定されます。