カタログ表
アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントン D. C. 20549
表：
| |
| 1934年証券取引法 |
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| 四半期終了について |
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| あるいは… |
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| |
| 1934年証券取引法 |
|
|
| そこからの過渡期について |
手数料書類番号
株式会社 TG セラプティック株式会社
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
| | |
| (登録設立又は組織の国又はその他の管轄区域) | (国際税務局雇用主身分証明書番号) |
（ 主要執行役員事務所の郵便番号を含む住所 ）
(
（ 登録者の電話番号、エリアコードを含む ）
同法第12(B)項に基づいて登録された証券：
| クラス名 | トレーディングシンボル （ s ） | 交換名 |
| | | |
（ 1 ） 1934 年証券取引法第 13 条または第 15 条 （ d ） によって提出されるすべての報告書を、前の 12 ヶ月間 （ または登録者がそのような報告書を提出することを要求されたそれより短い期間 ） に提出したかどうか、および （ 2 ） 過去 90 日間にそのような提出要件の対象となっていたかどうかをチェックマークで示す。
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内に(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内に)S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出されることを要求した各対話データファイルを電子的に提出したかどうかを示す。
☒
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小報告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
| | 加速ファイルサーバ☐ |
| 非加速ファイラー | 規模の小さい報告会社 |
| 新興成長型会社 |
新興成長会社の場合は、登録者が取引法第 13 条 （ a ） に基づいて提供される新しいまたは改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示します。↓ ↓
登録者がシェル会社であるかどうかをチェックマークで示します （ 取引法規則 120 億 2 で定義されているように ） 。
はい
いくつありますか
株式会社 TG セラプティック株式会社
表格10-Q
2024 年 6 月 30 日期末
目次ページ
| 前向き陳述に関する特別警告通知 |
3 |
|
| |
|
|
| リスク要因をまとめる |
4 |
|
| 第I部 |
財務情報 |
6 |
| 第1項 |
財務諸表： |
6 |
| 簡明総合貸借対照表 |
6 |
|
| 連結財務諸表 （ 未監査 ） |
7 |
|
| 株主資本変動連結算定書 （ 未監査 ） |
8 |
|
| 簡明合併現金フロー表(監査なし) |
9 |
|
| 連結財務諸表 （ 未監査 ） に関する注釈 |
10 |
|
| プロジェクト2 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
28 |
| プロジェクト3 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
37 |
| |
||
| プロジェクト4 |
制御とプログラム |
37 |
| 第II部 |
その他の情報 |
37 |
| 第1項 |
法律訴訟 |
37 |
| |
||
| プロジェクト1 A |
リスク要因 |
38 |
| |
|
|
| プロジェクト2 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
84 |
| |
|
|
| 第3項 |
高級証券の違約 |
84 |
| プロジェクト4 |
炭鉱安全情報開示 |
84 |
| |
|
|
| 第5項 |
その他の情報 |
84 |
| |
|
|
| 第6項 |
陳列品 |
85 |
前向き陳述に関する特別警告通知
本報告で議論されているいくつかの事項は、“リスク要因”と“経営陣の財務状況と経営結果の討論と分析”というタイトルの下で議論された事項を含み、展望的な陳述を構成する可能性があり、改正された1933年証券法(証券法)と1934年に改正された証券取引法(取引法)については、既知と未知のリスク、不確定要素およびその他の要素に関連しており、私たちの実際の結果、業績または業績は、これらの前向き陳述と明示的あるいは暗示的な将来の結果、業績または業績とは大きく異なる可能性がある。場合によっては、“予想”、“信じる”、“考慮”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“求める”、“すべき”、“目標”、“将”、“将”、またはこれらの語の否定または他の同様の用語によって、前向き陳述を識別することができる。すべての前向きな陳述がこのような識別語を含むわけではないにもかかわらず。
私たちのすべての書面または口頭前向き声明は、このような警告声明によって明確に制限されているためである。さらに、私たちのすべての展望的陳述について、私たちは1995年の個人証券訴訟改革法に含まれる展望的陳述の安全港の保護を要求する。このような前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
| ● |
私たちはAZER-CELを含む規制部門の承認を得て、私たちの候補製品を維持することができ、私たちはアメリカ(アメリカ)、欧州連合(EU)、イギリス(イギリス)で再発性多発性硬化症(RMS)または任意の他の未来の適応の治療のためのBRIUMVIモノマブ(Ublituximab)の規制承認を維持することができる |
| ● |
私たちはBRIUMVIと私たちの他の候補製品を開発、マーケティング、販売するために、私たちの商業インフラを調整して拡張することができます |
| ● |
市場ニーズを満たすために信頼できる製品供給を維持することができます |
| ● |
BRIUMVIまたは任意の未来の製品または製品の組み合わせが行われている商業化成功は、予想される市場受入率および程度、ならびに定価および補償を含む |
| ● |
著者らの臨床前研究と臨床試験の開始、時間、進展と結果 |
| ● |
私たちは候補薬が入って臨床試験を成功させる能力を推進し |
| ● |
私たちの候補製品を開発し開発し製造し商業化する能力は |
| ● |
私たちは商業的に合理的な条件下で第三者と契約関係とパートナーシップを確立し、維持し、製造、流通、マーケティングと供給、そして私たちの臨床開発と商業化努力に一連の他の支援機能を提供することができる |
| ● |
私たちのビジネスと候補薬のためにビジネスモデルと戦略計画を実施します |
| ● |
私たちは私たちの製品と候補製品をカバーする知的財産権の保護範囲を確立することができる |
| ● |
私たちの支出、将来の収入、資本需要、追加融資需要の推定 |
| ● |
私たちは協力関係を維持して構築し、必要に応じて戦略的計画を達成することができる |
| ● |
短期および長期収入予測または指導、およびこれらの予測または指導に基づく仮定の変更を含むが、これらの予測または指導に基づく仮定の変更を含むが、これらの財務予測または指導の能力を満たす |
| ● |
私たちは計画された運営に資金を提供するのに十分な資本を得ることができます |
| ● |
私たちの財務業績と現金消費管理 |
| ● |
私たちは十分な製品責任と他の保険の能力を維持したり得ることができる |
| ● |
私たちの競争相手と私たちの産業の発展と関連している |
| ● |
今後の規制発展や立法行動がわが社に与える影響は、私たちが受けている医療、環境、その他の法律法規の変化を含む |
| ● |
現在の経済、市場、ビジネス状況 |
| ● |
私たちはキーパーソンの能力を維持し魅力的にしています |
| ● |
私たちの普通株取引価格の変動。 |
| ● | 私たちの現金や他の資源の使用は |
| ● | 私たちは戦略を成功させる能力を持っている。 |
リスク要因をまとめる
私たちの業務は多くのリスクに直面しており、投資決定を下す前に、あなたはこのようなリスクを認識しなければならない。以下に説明するリスクは、私たちが直面している唯一のリスクではなく、私たちの投資に関連する主要なリスクの要約である。これらのリスク、第1 A項のリスク要因、および私たちが米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出した他の報告書および文書に記載されている任意の他のリスクを慎重に考慮しなければなりません。
商業化に関連するリスク
| ● |
もし私たちがBRIUMVIの現在の承認を維持できなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。 |
| ● |
私たちはいつあるいは監督部門の許可を得るかどうかを予測できず、私たちの候補製品を商業化し、非腫瘍学適応のAzer-celを含む。 |
| ● |
ビジネス会社としては、私たちの運営経験が限られているため、RMSを治療するためのBRIUMVIのマーケティングや販売は予想以上に成功していないかもしれません。 |
| ● |
もしBRIUMVIまたは私たちの将来の任意の候補製品(承認された場合)が医師、患者、支払人、または医学界で広範な市場で受け入れられない場合、製品販売から生じる収入は限られるだろう。 |
| ● |
BRIUMVIおよび私たちが承認を得る可能性のある任意の未来製品(非腫瘍適応のAzer-celを含む)の市場機会が私たちが推定したものよりも小さい場合、または私たちが得た任意の承認がより狭い患者集団に基づいている場合、またはラベルが患者またはヘルスケア提供者が受け入れられない警告または制限を含む場合、私たちの収入は悪影響を受けるであろう。 |
| ● |
私たちは、私たちよりも多くの資源を持つ会社からの競争を含む、私たちの目標適応に対する治療の激しい競争に直面し、これは、他の人が私たちよりも早くまたはより成功して薬物を商業化することにつながり、これは私たちのビジネス機会を減少または除去することができるかもしれない。 |
| ● |
もし私たちが十分な収入を生み出すことができなければ、私たちは私たちの業務を維持するために多くの追加資本を集める必要があるかもしれない。 |
| ● |
製品責任訴訟は私たちに重大な責任を招き、製品の商業化を制限するかもしれない。 |
薬品開発と規制承認に関するリスク
| ● |
もし私たちが私たちの製品や候補製品に対する規制承認を得たり、維持することができず、最終的にそのうちの1つ以上を商業化することができない場合、または私たちがそうする過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。 |
| ● |
私たちの新製品や候補製品は不良な副作用をもたらす可能性があり、彼らの規制承認を延期または阻止したり、マーケティング承認後に彼らのビジネスイメージを著しく制限したり、承認されれば市場からの撤退を招く可能性があります。 |
| ● |
臨床前研究や早期臨床試験の結果が必ずしも将来の結果を予測できるとは限らないため，われわれが開発したどの候補製品も今後の臨床試験では有利な結果が得られない可能性がある。さらに、より多くの患者データまたはより多くの端末を分析するにつれて、私たちが発表または公表した臨床試験の一時的、最も重要な情報、および予備データは変化する可能性があり、または知覚された製品プロファイルに影響を与える可能性がある。 |
| ● |
臨床開発によって推進される任意の製品や候補製品は広く規制されている可能性があり、これは高価で時間がかかる可能性があり、予期しない遅延を招く可能性があり、あるいは必要な承認を受けることを阻止する可能性がある。 |
医薬業界政府規制に関するリスク
| ● |
私たちは、私たちのコストを増加させ、製品をマーケティングし、パートナーを獲得し、資金を調達する能力に悪影響を及ぼす可能性がある新しい立法と規制提案を含む幅広い規制を受けるだろう。 |
| ● |
もし私たちが様々な医療法律法規を守らなければ、私たちは損失を受けたり、責任を負うかもしれない。 |
| ● |
もし私たちが規制要求を遵守できなければ、どの候補製品も規制承認を得ることができない可能性があり、私たちがマーケティング許可を得たどの製品も制限されたり、市場から撤退したりする可能性があり、私たちは処罰されるかもしれない。 |
私たちの第三者への依存に関するリスク
| ● |
私たちは第三者に商業および臨床原料、ならびに私たちの製品および候補製品を提供することに過度に依存しており、これは、許容可能なコストまたは品質で十分な数の製品または候補製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止または損害する可能性がある。 |
| ● |
もし私たちが臨床試験を行い、私たちの監督アプリケーションを支援するために必要な臨床、臨床前、その他のデータに依存する第三者が要求に従ってそのサービスを履行していない場合、私たちは予想通りに監督管理部門の私たちの製品や候補製品の承認を得ることができない、あるいはそれを商業化することができないかもしれない。 |
| ● |
私たちは第三者から私たちの製品と候補製品の許可を得ているので、私たちの許可者とのいかなる紛争や私たちの許可者の不履行は、私たちが製品を開発し、商業化して適用する能力に悪影響を及ぼすだろう。 |
知的財産権に関するリスク
| ● |
私たちの成功は私たちの知的財産権を獲得して保護する能力にかかっており、もし私たちが獲得した特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ製品を開発して商業化するかもしれません。私たちの製品を商業化することに成功した能力は損なわれる可能性があります。 |
| ● |
政府特許機関が適用した様々な手続きや他の要求に従わなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。 |
| ● |
第三者から何らかの知的財産権の許可を得る必要があるかもしれませんが、このような許可は得られないかもしれませんし、商業的に合理的な条項では得られない可能性もあります。 |
| ● |
もし私たちまたは私たちのパートナーが第三者の知的財産権侵害を起訴されれば、このような訴訟に対抗するのは高価で時間がかかり、どのような訴訟の不利な結果も私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。 |
| ● |
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの業務は重大な損害を受けるかもしれない。 |
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
| ● |
私たちは設立以来重大な運営損失が発生しており、将来的に損失が出る可能性がある。 |
| ● |
私たちは追加的な資本を集める必要がないと予想しているが、私たちはそうしなければならないかもしれない。もし私たちが資金を集めることができなければ、もし必要であれば、私たちは私たちのいくつかの薬物開発計画や商業化努力を延期、制限、減少、または廃止することを要求されるかもしれない。 |
| ● |
私たちの債務レベルと債務超過義務は私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務に資金を提供することを難しくするかもしれない。 |
一般リスク因子
| ● |
疫病或いは全世界の大流行を含む公衆衛生問題は、新冠肺炎による大流行を含め、私たちの財務状況と運営業績及び私たちの業務の他の方面に不利な影響を与える可能性がある。 |
| ● |
患者と医療提供者は、抗CD 20抗体や他のb細胞標的薬物などの免疫抑制製品は、新冠肺炎に感染するリスクを増加させる可能性があり、あるいは感染後により深刻な合併症を招く可能性があることを心配している。これらの懸念は，BRIUMVIや我々が開発している他の免疫抑制製品のビジネス潜在力に影響を及ぼす可能性がある。 |
| ● |
私たちは私たちの業務を発展させて拡大する必要があり、私たちはこのような発展と拡大を管理する時に困難に直面するかもしれない。 |
| ● |
私たちが臨床開発と商業化活動を続ける能力は、私たちが重要な経営陣や他の人たちを引き付け、維持する能力にかかっている。 |
| ● |
私たちの一部の役員、取締役、その他の株主は、私たちが発行した普通株の5%以上を持っており、私たちの経営陣と株主に提出された承認事項の結果に影響を与えることができるかもしれません。 |
| ● |
私たちの憲章文書とデラウェア州法律のいくつかの反買収条項は第三者買収をより困難にする可能性があり、これは投資家が私たちの普通株に支払うことを望むかもしれない価格を制限するかもしれない。 |
| ● |
現在の株価は変動しており、投資家が株を売却して利益を得る能力を制限し、証券や株主デリバティブ訴訟に直面する可能性がある変動を続けることが予想される。 |
| ● |
情報技術システムの重大なネットワーク中断、データセキュリティホール、または許可されていない敏感なデータの開示は、私たちの業務を損害し、私たちに責任や名声の損害を負わせる可能性がある。 |
上記は、リスクの概要に過ぎません。これらのリスクおよびその他のリスクについては、第 2 部第 1A 項の「リスク要因」と題するセクションおよびフォーム 10—Q （ 当社のリスク要因 ） の四半期報告書の他の箇所で詳しく説明します。
パート I 。財務情報提供
項目2.財務諸表
株式会社 TG セラピュティクス
簡明総合貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
| | 六月三十日 | 十二月三十一日 | ||||||
| | 2024 | 2023 | ||||||
| | (未監査) | (注1) | ||||||
| 資産 | | |||||||
| 流動資産： | | | ||||||
| 現金 · 現金同等物 | $ | $ | ||||||
| 短期投資証券 | ||||||||
| 売掛金純額 | ||||||||
| 在庫情報 | ||||||||
| 前払い研究開発およびその他の流動資産 | ||||||||
| 流動資産総額 | ||||||||
| 制限現金 | ||||||||
| 長期投資証券 | ||||||||
| 使用権資産 | ||||||||
| その他の非流動資産 （ 1 ） | ||||||||
| 総資産 | $ | $ | ||||||
| | ||||||||
| 負債と株主権益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 売掛金と売掛金 | $ | $ | ||||||
| その他流動負債 | ||||||||
| リース負債 — 現在の部分 | ||||||||
| 繰延収益 — 現在の部分 | ||||||||
| 補償すべきである | ||||||||
| 流動負債総額 | ||||||||
| 繰延収益、非経常部分 | ||||||||
| 貸付金 — 非流動 | ||||||||
| リース負債 — 非経常 | ||||||||
| 負債総額 | ||||||||
| 引受金とその他の事項 | ||||||||
| 株主権益： | ||||||||
| 普通株、$1株当たりの額面株式を許可してそして 発行済みの株はそして 2024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日の発行済株式 ） | ||||||||
| 追加実収資本 | ||||||||
| 国庫株は、原価で計算する2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日の株式 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 赤字を累計する | ( | ) | ( | ) | ||||
| 株主権益総額 | ||||||||
| 総負債と株主権益 | $ | $ | ||||||
付属注釈は、連結財務諸表の不可欠な部分です。
(1)2023 年 12 月 31 日時点の金額は、当期に準拠するように再分類されました。
株式会社 TG セラピュティクス
簡明総合業務報告書
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
| |
3か月まで |
6か月まで |
||||||||||||||
| |
六月三十日 |
六月三十日 |
||||||||||||||
| |
2024 |
2023 |
2024 |
2023 |
||||||||||||
| 収入： |
||||||||||||||||
| 製品収入、純額 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| ライセンス、マイルストーン、ロイヤルティおよびその他の収入 |
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| 総収入 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
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| コストと支出： |
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| 収入コスト |
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| 研究開発 ： |
|
|||||||||||||||
| 非現金補償 |
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| その他の研究開発 |
||||||||||||||||
| 総研究開発 |
||||||||||||||||
| |
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|
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| 販売、一般および管理 ： |
|
|
||||||||||||||
| 非現金補償 |
||||||||||||||||
| その他販売、一般、管理 |
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| 総販売量、一般と行政 |
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| |
|
|
||||||||||||||
| 総コストと費用 |
||||||||||||||||
| |
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| 営業収入(赤字) |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||||
| |
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| その他の費用(収入)： |
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| 利子費用 |
||||||||||||||||
| その他の収入 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| その他の費用の合計 |
||||||||||||||||
| |
|
|
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| 税引き前純収益 |
$ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||||
| 所得税割引 |
$ | $ | ||||||||||||||
| 純収益(赤字) |
$ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||||
| |
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| 普通株式当り純利益 （ 損失 ） ： |
||||||||||||||||
| 基本的な情報 |
$ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||||
| 薄めにする |
$ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||||
| 加重平均普通株式流通株 |
||||||||||||||||
| 基本的な情報 |
||||||||||||||||
| 薄めにする |
||||||||||||||||
付属注釈は、連結財務諸表の不可欠な部分です。
株式会社 TG セラピュティクス
株主権益変動表を簡明に合併する
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
| その他の内容 | ||||||||||||||||||||||||||||
| 普通株 | 支払い済み | 在庫株 | 積算 | |||||||||||||||||||||||||
| | 株価 | 金額 | 資本 | 株価 | 金額 | 赤字.赤字 | 合計 | |||||||||||||||||||||
| 2023年1月1日の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||||||
| オプション行使に伴う普通株式の発行 | * | |||||||||||||||||||||||||||
| 制限株を発行する | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||||
| 債務ファイナンスで発行されたワラント | — | — | ||||||||||||||||||||||||||
| 制限株を没収する | ( | ) | * | — | ||||||||||||||||||||||||
| 従業員 · 取締役 · コンサルタントに対する制限株式の報酬 | — | — | ||||||||||||||||||||||||||
| 純損失 | — | — | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||
| 2023年3月31日の残高 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||
| オプションの行使に伴う普通株式の発行 | * | |||||||||||||||||||||||||||
| 制限株を発行する | * | * | ||||||||||||||||||||||||||
| 制限株を没収する | ( | ) | * | * | ||||||||||||||||||||||||
| 公募普通株式の発行 （ 募集費用 $百万ドル) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 従業員 · 取締役 · コンサルタントに対する制限株式の報酬 | — | — | ||||||||||||||||||||||||||
| 純損失 | — | — | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||
| 2023年6月30日の残高 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||||||
| その他の内容 |
||||||||||||||||||||||||||||
| 普通株 |
支払い済み |
在庫株 |
積算 |
|||||||||||||||||||||||||
| |
株価 |
金額 |
資本 |
株価 |
金額 |
赤字.赤字 |
総額 |
|||||||||||||||||||||
| 2024 年 1 月 1 日現在の残高 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | |||||||||||||||||||
| オプションの行使に伴う普通株式の発行 |
* | |||||||||||||||||||||||||||
| 制限株を発行する |
( |
) | ||||||||||||||||||||||||||
| 制限株を没収する |
( |
) | * | — | ||||||||||||||||||||||||
| 従業員 · 取締役 · コンサルタントに対する制限株式の報酬 |
— | — | ||||||||||||||||||||||||||
| 純損失 |
— | — | ( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||
| 2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
|
|
( |
) | ( |
) | |
|||||||||||||||||||||
| オプションの行使に伴う普通株式の発行 |
* | |||||||||||||||||||||||||||
| 制限株を発行する |
* | — | ||||||||||||||||||||||||||
| 制限株を没収する |
( |
) | * | — | ||||||||||||||||||||||||
| 従業員 · 取締役 · コンサルタントに対する制限株式の報酬 |
— | — | ||||||||||||||||||||||||||
| 純収入 |
— | — | ||||||||||||||||||||||||||
| 2024年6月30日の残高 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||
※ 千ドル未満の金額
付属注釈は、連結財務諸表の不可欠な部分です。
株式会社 TG セラピュティクス
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(単位：千)
(未監査)
| |
6か月まで |
|||||||
| |
六月三十日 |
|||||||
| |
2024 |
2023 |
||||||
| 経営活動のキャッシュフロー |
|
|
||||||
| |
|
|
||||||
| 純損失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
| 純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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| 非現金株価補償費用 |
||||||||
| 減価償却 · 償却 |
||||||||
| 投資証券のプレミアム （ 割引 ） の償却 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 債務発行原価償却 |
||||||||
| 賃借権益の償却 |
||||||||
| リース債務 · 使用権資産の非現金変更 |
||||||||
| 株式投資は価値変動を公平に許容する |
||||||||
| 支払手形公正価値変動 |
||||||||
| 資産と負債の変動状況： |
||||||||
| 在庫が増える |
( |
) | ( |
) | ||||
| その他経常資産の減少 （ 増加 ） |
( |
) | ||||||
| 売掛金が増える |
( |
) | ( |
) | ||||
| 買掛金 · 経費発生の増加 |
||||||||
| リース負債の減少 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 他の流動負債の増加 |
||||||||
| 繰延収入が増加する |
( |
) | ||||||
| 経営活動のための現金純額 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
||||||||
| 投資活動によるキャッシュフロー |
||||||||
| 短期証券満期収益 |
||||||||
| 保有満期有価証券への投資 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 長期証券への投資 |
( |
) | ||||||
| 投資活動が提供する現金純額 |
( |
) | ||||||
| |
||||||||
| 融資活動によるキャッシュフロー |
||||||||
| 普通株発行，純額 |
||||||||
| オプション行使で得られた収益 |
||||||||
| 債務融資収益 |
||||||||
| 支払われた融資コスト |
( |
) | ||||||
| 融資活動が提供する現金純額 |
||||||||
| |
||||||||
| 現金、現金同等物、制限現金の減少は認められない |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
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| 現金、現金等価物、制限付き現金 |
||||||||
| |
||||||||
| 期末の現金、現金同等物および制限付き現金 |
$ | $ | ||||||
| |
||||||||
| |
||||||||
| 連結バランスシート金額との調整 ： |
||||||||
| 現金 · 現金同等物 |
$ | $ | ||||||
| 制限現金 |
||||||||
| 現金総額、現金等価物、および限定現金 |
$ | $ | ||||||
| |
||||||||
| 支払いの現金： |
||||||||
| 利子 |
$ | $ | ||||||
付属注釈は、連結財務諸表の不可欠な部分です。
株式会社 TG セラピュティクス
連結財務諸表 （ 未監査 ） に関する注釈
文意が別に指摘されている以外に，本報告では言及されている“TG” “会社は、” “私たちは、” “US”そして “我々の”TG治療会社を参考にしてください Inc.と私たちの子会社です。
注釈 1重要会計政策の組織とまとめ
業務説明
TG Treateuticsは完全に統合された商業段階生物製薬会社であり、b細胞疾患の新しい治療方法の買収、開発と商業化に集中している。いくつかの研究薬物を含む研究パイプライン以外に、TGはアメリカFDAの許可を得たBRIUMVI(ublituximab-ximy)を成人RMS患者の治療に応用し、臨床隔離症候群、再発緩和疾患と成人活動性二次性進展性疾患を含む。TGは欧州連合(EU)の欧州委員会(EC)とイギリス(UK)の薬品と保健製品規制機関(MHRA)からBRIUMVIの承認を得て，臨床や画像特徴で定義された活動性疾患を有するRMS成人患者の治療に用いられている。TGは引き続き相補製品、技術と会社の内部許可、パートナーシップ、買収および/または投資機会を積極的に評価する。
.
陳述の基礎
添付されていない監査されていない簡明総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(GAAP)に基づいて作成され、中期財務情報に使用され、表上の四半期報告説明に符合する10--Qと3つ目10Sの規定はX交換法について。そのため、 5月．注釈完全な財務諸表のために GAAP が要求するすべての情報と脚注を含みます。経営陣の意見では、通常の経常的な性質を有し、集約連結財務諸表の公正な提示のために必要なすべての調整が含まれています。しかしながら、これらの連結財務諸表は、年次報告書に含まれる監査済み連結財務諸表と併せて読める必要があります。 10終了した年の —k 2023年12月31日.付属の凝縮貸借対照表 2023年12月31日これらの声明から派生しています業務の結果について 三つそして 6人現在までの月2024年6月30日あります注釈結果は必然的に示しています 5月．会計年度全体またはその他の中間期間にわたって予想されます
入り 2018年12月同社は完全子会社としてオーストラリア会社TG Treateutics AUS Pty Ltd.(TG AUS)を設立した。同社の本位貨幣オーストラリアドルもその報告通貨であり、その財務諸表は合併前にドル、すなわち会社の報告通貨に換算されている。TG AUSの活動は非実質的な通貨換算調整を招いたため，会社の簡明総合経営報告書の他の収入/支出に含まれている。添付されている簡明な連結財務諸表には、当社及びその子会社の勘定が含まれており、すべての会社間勘定と取引は合併中に抹消されています。
流動性と資本資源
歴史的には私たちは運営赤字を出していましたが三つ現在までの月2024年6月30日その会社は純利益を実現した。さらにここでは12個終わった月2023年12月31日ドルのせいで同社は純利益を実現した
私たちの主な現金源は、私募と公開株式証券の収益であり、私たちがHercules Capital，Inc.(Hercules)と署名した融資と保証協定(注参照)である7より多くの情報を理解し、商業化協定からの前払い(備考を参照)2(より多くの情報を知る)。私たちのほとんどの運営損失は、私たちの研究開発計画に関するコストと、私たちの運営に関する販売、一般、管理コストから来ており、私たちの商業化活動を含む。.の間に6人2009年末までの月2024年6月30日私たちは$を作りました
As Of 2024年6月30日1元持っています
実際に運営する必要がある現金の数は多くの要素に依存していますが注釈BRIUMVIの商業化努力に限られ，他の候補薬物の潜在的商業化に備え，我々の候補薬物の臨床試験の時間，設計と進行，許可や他の方法で新たな候補品の獲得に関わるコストである5月．私たちが行っているおよび将来の業務を実行するために必要な現金を提供するために、将来の大量の資金に依存して、私たちの任意の候補薬物の商業化を含む。
私たちの普通株はナスダック資本市場に上場し、取引コードは“TGTX”です
重要会計政策の概要
われわれの重要な会計政策は付記で紹介する1連結財務諸表付記2023*表年報10-k本論文で更新された、または収入確認、売掛金、在庫、収入コスト、持分証券、および年内に新しい会計基準を採用することに関連する場合を除いて6人現在までの月2024年6月30日それは.経営陣はそうします注釈最近発売されたものを信じていますが注釈しかし、現在有効な会計声明が採用されていれば、会社の総合財務諸表に実質的な影響を与えることになる。
財務諸表の再分類
これらの財務諸表のうち、以前の各期のいくつかの口座残高は、今期の分類に適合するように再分類されている。
収入確認
主題によると606,私たちが確認した収入は、お客様に約束された商品やサービスを譲渡する金額を記述しており、これらの商品やサービスと交換する権利が期待されていることを反映しています。この中心的な原則を実現するためには606含まれています5人I)顧客との契約を決定すること、ii)契約における履行義務を決定すること、iii)取引価格を決定すること、iv)契約義務に取引価格を割り当てること、v)エンティティが履行義務を履行するときに、またはエンティティとして収入を確認することを含むSTEPモデル。
契約開始時には、各契約で約束された貨物またはサービスを評価し、各約束された貨物またはサービスが独特であるかどうかを評価し、どれが履行義務であるかを決定する。そして、履行義務が履行された場合には、それに応じて義務を履行する取引価格に割り当てられた金額が収入であることを確認する。
製品収入純額-顧客が製品を制御する場合、会社は製品収入を確認し、ある手当や課税項目に関する可変対価格を差し引いた後、製品収入は通常顧客に交付されたときに確認される。製品の収入は純販売価格か取引価格で入金されます。当社は製品収入準備金を記録し、製品収入の減少に分類し、可変対価格の構成要素を計上している。可変対価格は、以下に説明するように、記憶容量別使用課金、政府リベート、貿易割引および補助金、製品返品、および共同支払い援助を含む。
これらの準備金は、関連販売によって稼いだ金額または請求される金額の推定に基づいており、売掛金の減少(その金額が会社の顧客口座からクレジットされることが予想される場合)または負債(その金額が現金で支払われる予定である場合)に分類される。当社の可変対価格準備の見積りは期待値法の一致適用により計算され，期待値法は一連の可能な対価格金額における確率重み付き金額の総和である.これらの推定は、会社の現在の契約および法律要件、特定の既知の市場イベントおよび傾向、業界データ、および予測された顧客購入および支払いパターンを反映する。取引価格に含まれる可変対価金額5月．制限され、以下の場合にのみ純製品収入に計上される：確認された累計収入額の大きな逆転は、注釈未来の間に起こります実際に受け取った掛け値金額5月．最終的には会社の見積もりとは違います。実際の結果が異なれば，会社はこれらの見積もりを調整し，調整期間内の収益に影響を与える可能性がある。
返金：割引返金とは、会社が会社から製品を直接購入した顧客に直接受け取る価格よりも低い価格で合格したヘルスケア提供者や政府機関に製品を販売することを約束したことによる推定義務である。顧客は、顧客が製品のために会社に支払う価格と、顧客の最終契約承諾または政府が合格医療提供者に提供することを要求するより低い販売価格との差額について会社に費用を徴収する。
政府税金の払い戻し：政府の税金の払い戻しには、医療保険、Tricare、医療補助税金の払い戻しが含まれる。これらの準備金は関連収入が確認された同時期に入金された。連邦医療保険については，処方薬カバーギャップのうち連邦医療保険D部分計画によってリベートされるべき患者数も推定されている。
商業支払者リベート：当社は各種個人支払者組織と契約を結び、主に保険会社と薬局福祉マネージャーであり、私たちの製品の使用と契約規定の地位についてリベートを支払います。当社はこれらのリベートを推定し、関連収入を確認した同時期にこのような推定を記録し、製品収入の減少を招き、流動負債を確立する。
貿易割引と補助金：会社はその顧客に、適用契約に明確に規定され、関連製品の収入確認期間に記録された割引を提供する。また、会社は顧客から販売注文管理、在庫管理、データサービスを取得し、一定の費用と交換する。
製品返品：業界慣行と一致し、会社は会社から購入した製品の有限返品権を顧客に提供するのが一般的です。同社はその製品の売上高を5月．その顧客が返送し，関連製品の収入を確認している間にこの見積りを記録する.同社は現在、類似製品のデータおよび他の定性的な考慮要因(例えば、流通ルート内の残り在庫の可視性)に基づいて製品返品負債を推定している。
ある制限を受けた場合、会社の返品政策は、BRIUMVIの合格返品を以下の場合に返却することを許可しています
破損した製品を受け取ります
会社のミスによる出荷ミス
開始期間中に返品された期限切れ製品三つ製品の満期と終了の数ヶ月前に6人満期後の数ヶ月
リコールされた製品
会社が自分で決めた製品は信用を得るために返却することができます。
As Of 2024年6月30日会社が所有していますBRIUMVI販売に関する返品を受け取りました。
共同支払援助計画：該当する患者に商業保険の共同支払援助を提供し，会社5月．患者に経済援助を提供し，患者保険提供者が要求した処方薬自己払い費用を支払う。共同支払援助準備金は関連収入の確認と同じ期間に入金される。
許可協定
同社は、ある製品の開発や商業化について製薬会社と合意したライセンスや同様の合意から収入を得ている。このような合意は5月．ライセンス形式で知的財産権を譲渡することを含む。取引先が支払った金5月．払い戻し不可能な前払い費用，定義されたマイルストーンの実現状況に基づく支払い，製品販売の印税が含まれている.
知的財産権ライセンス：当社の知的財産権ライセンスが手配中に決定された他の履行義務とは異なると判定された場合、当社は、ライセンス制御権を譲渡する際に、ライセンスに割り当てられた取引価格を収入として確認する。合意内の他のすべての約束された商品またはサービスは、それらが異なるかどうかを決定するために評価される。もし彼らが注釈異なるのは、他の約束された商品またはサービスと組み合わせて、異なるコミットメント商品またはサービスバンドルパッケージを作成することである。
マイルストーン支払い：契約開始時またはマイルストーンの推定金額は注釈材料打抜きが発生する可能性があり、最も可能な金額法を用いて取引価格を計上する。一里塚的な支払い注釈規制の承認のような会社の統制範囲内で注釈これらの承認を受ける前に実現可能であると考えられるため，可変対価格が制限される.そして、取引価格は相対的に独立した販売価格で契約履行義務毎に割り当てられ、会社は契約項下の履行義務を履行する際に収入を確認する。各報告期間終了時に，会社は開発または販売に基づくマイルストーン支払いを実現する可能性を再評価する5月．注釈重大な逆転の影響を受け、必要であれば、全体の取引価格の見積もりを調整する。このような調整はいずれも累積追跡原則に従って入金され、これは、許可証および他の収入および調整期間の収益に影響を与える。
販売に基づく特許権使用料：販売に基づく特許権使用料及び特許権使用料の主要項目とみなされる知的財産権許可を含む手配については、関連販売が発生した場合又は一部又は全部の特許権使用料に割り当てられた履行義務が履行された(又は部分的に履行されている)ときに収入が確認される。
オプション購入：会社の手配5月．ライセンス製品を選択購入できる権利を被許可者に提供する。許可者によってそのような購入が行われると判断された場合、これらのオプション購入は、選択権が実質的な権利を譲渡しない限り、別個の契約とみなされる。オプション購入は製品収入、純額として記録されています。
その他の収入
収入はまた、顧客に規制支援やサービス開発を提供するために確認されたサービスベースの費用から来ている。サービスが顧客に移行する場合、サービス料収入は残業時に確認されます。
製品収入を繰延する
当社が契約条項に基づいて顧客への履行義務を履行する前に、顧客の対価格または無条件満期対価を受けた場合、契約負債を繰延収入と記す。繰延収入は年度中に収入として確認される予定だ12貸借対照表の日以降の月は流動負債に分類される。収入を繰り越す注釈年内に収入を確認する予定だ12貸借対照表の日以降の月は長期負債に分類される。
売掛金
一般的に、売掛金には、顧客対応金、顧客現金割引、製品返品および払い戻しの純額が含まれています。私たちが顧客と締結した契約には標準的な支払い条件があります。期限を過ぎた口座を分析し、顧客の信用状況を定期的に評価し、彼らの信用状況の変化を適切に評価し、対応できるようにします。自分から2024年6月30日売掛金に関連する予想信用損失準備は現在注釈契約支払い条項と個別顧客状況の審査に基づいて要求されます。
収入コスト
収入コストは主に第三に-BRIUMVI販売には、ライセンスパートナー側の製造コスト、流通、管理費用、および特許使用料が不足しています。収入コスト5月．超過または時代遅れの在庫調整費用、異常コスト、吸収されていない製造および間接費用、および製造差異に関連するコストも含まれる。我々が規制機関が承認する前に我々の製品製造に関するコストを支払う政策によると、これまで販売されてきたBRIUMVI生産コストの一部は、FDAがBRIUMVIを承認する前に研究開発費として支出しているため、注釈収入コストに反映されています。私たちの収入コストは顧客への規制支援やサービス開発にも関係しています。
在庫品
在庫品はコストまたは推定可換金算入の中で低い者は列報し、コストは1つ目は-はい。-1つ目は-Outメソッド(FIFO)。当社は報告期間ごとに資本化在庫の回収可能性を評価し，任意の過剰および古い在庫を減値期間の推定可変動純値に減記した1つ目は身元を確認する。この等減価費用が発生した場合は，収入コストに記入する.
規制部門が承認する前に、発生した期間内に生産在庫に関するコストを研究開発費として計上する。規制部門の承認後、このような承認された製品を生産する費用は資本化されるだろう。臨床や商業製品の生産に利用可能な在庫は，臨床試験に用いることを決定する際に，研究·開発コストとして支出される。
株式証券
我々の株式証券はPrecision BioSciences，Inc.(Precision)の普通株からなる.権益証券はアメリカ会計基準に従ってその公正価値によって確認した321,株式証券に投資します株式証券購入の長期契約注釈ASCの規定に適合するデリバティブ資格815ASCで計算されました321.これらの長期契約は貸借対照表の日に公正価値で入金される。備考をご参照ください5もっと詳細を知っています。
普通株1株当たり純収益
普通株1株当たり基本純収益(損失)の算出方法は，普通株に適用した純収益(損失)をその期間の我々普通株の加重平均流通株数で割ることである。普通株1株当たりの純利益(損失)には、株式承認証、株式オプション、制限株などの証券の潜在的な行使や転換による影響(あれば)が含まれており、これは普通株の増分株を発行することになる。純損失期間中、このようなプロジェクトの影響は逆希釈された。したがって、監査されていない簡明総合経営報告書に記載されているすべての期間において、1株当たりの基本純収益と希釈後の1株当たり純収益(損失)は同じであるが、三つ現在までの月2024 年 6 月 30 日 当社は当期純利益を計上しました
以下の表は、希釈可能な有価証券の概要です。 2024年6月30日そして 2023:
| | As Of | |||||||
| | 六月三十日 | |||||||
| | 2024 | 2023 | ||||||
| 無帰属制限株 | ||||||||
| オプション | ||||||||
| 株式承認証 | ||||||||
| 証券転換時発行株式 | ||||||||
| 総額 | ||||||||
基本 EPS と希釈 EPS の計算は以下の通りです。
| | 3か月まで | 6か月まで | ||||||||||||||
| | 六月三十日 | 六月三十日 | ||||||||||||||
| (千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない) | 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||
| 純収益(赤字) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||||
| 加重平均普通株式発行済み | ||||||||||||||||
| 潜在普通株の希釈効果 | ||||||||||||||||
| 希釈を想定した加重平均普通株式発行済額 | ||||||||||||||||
| | ||||||||||||||||
| 1株当たり純収益(損失)-基本 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||||
| 1株当たり純収益-薄めて | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||||
注釈 2 収益
注釈で説明されている 1,収益は ASC 内のガイダンスの下で認識されます 606.以下の表に列挙期間中の分類収入(千単位)を示す
| (単位：千) | 6月30日までの3ヶ月間 | 6月30日までの6ヶ月間 | ||||||||||||||
| | 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||
| 製品総収入，純額 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| ライセンス収益 | ||||||||||||||||
| マイルストーン収益 | ||||||||||||||||
| 特許権使用料収入 | ||||||||||||||||
| その他の収入 | ||||||||||||||||
| 総収入 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
製品収入、純額
この人たちにとっては三つそして 6人現在までの月2024年6月30日私たちの唯一の製品収入源はBRIUMVIのアメリカでの販売で、私たちは#年から顧客に出荷します2023年1月。
As Of 2024年6月30日約$である
許可協定
Neuraxpharm商業化協定
開ける2023年7月28日同社はNeuraxpharmと米国ではない商業化協定(商業化協定)を締結した。当社は、米国、カナダ、メキシコ以外の地域(当社が保持する)でBRIUMVIを商業化する独占権利をNeuraxpharmに付与しているが、当社が以前に協力していたアジア諸国(地域)は含まれていない。また、当社は、BRIUMVIを当地域で販売するために必要な規制承認を確保し、維持するために、事業化協定に基づく義務を支援するために、Neuraxpharmのためのいくつかの開発および規制活動を行う。
商業化協定を締結する代償として、当社は払戻不可能な前払い$を受け取りました
会社はASCでの商業化協定を評価する606Neuraxpharmは取引において顧客を代表すると結論した.本指針によれば、当社は、この手配の下で、(I)この地域における製品の開発、販売、販売、および輸入製品の独占的権利(ライセンス)、(Ii)いくつかの開発および規制活動(開発および規制活動)を決定した。
会社の知的財産権の許可は明確な履行義務を代表している
Neuraxpharmはサービス提供の利益を同時に受け入れて消費するため，時間の経過とともに開発·規制活動の履行義務が履行される。そのため、収入は会社が完成した活動であることが確認された三つそして 6人2009年末までの月2024 年 6 月 30 日 会社が確認した他の収入は#ドルです
この手配はまた、NeuraxpharmにBRIUMVI(特許製品の供給)の購入を選択する権利を持たせる。BRIUMVIを購入する権利を行使する際には，これらのオプション購入は単独の契約として入金される.Neuraxpharmのオプション購入BRIUMVIに対する対価格は、領土顧客がこれらの貨物のために支払うことを望む価格に近い。
残りの対価格形態は、販売の目標または他のマイルストーンに基づく達成状況に依存するので、可変である。同社は可変価格の制限を評価し、マイルストーン支払いは会社のコントロール以外の要素に強く依存していると結論した。契約開始時にマイルストーンは注釈取引価格にそのまま含まれている注釈収入の大幅な逆転は注釈起こります。販売に基づくマイルストーンは、関連販売の敷居に達している間に収入として確認される。他のすべてのマイルストーンは、基本的なマイルストーンが達成可能な間に直ちに収入として確認されるだろう2024年3月その会社は1ドルを受け取った
注釈 3投資証券
当社の短期投資額は 2024年6月30日そして 2023年12月31日成熟期に分類されます保有到満期投資は償却原価で計上されます。
以下の表は、当社の短期投資証券の概要です。 2024年6月30日そして 2023年12月31日:
| | 2024年6月30日 | |||||||||||||||
| | 償却する | 毛収入 | 毛収入 | | ||||||||||||
| | コスト、 AS | 実現していない | 実現していない | 推定数 | ||||||||||||
| (単位：千) | 調整した後 | 収益を保有する | ホールド損失 | 公正価値 | ||||||||||||
| 短期投資： | | | | | ||||||||||||
| 国内政府機関の義務 （ 満期 そして ） （ 保持至成熟 ） | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 短期投資総額 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| | 2023年12月31日 | |||||||||||||||
| | 償却する | 毛収入 | 毛収入 | | ||||||||||||
| | コスト、 AS | 実現していない | 実現していない | 推定数 | ||||||||||||
| | 調整した後 | 収益を保有する | ホールド損失 | 公正価値 | ||||||||||||
| 短期投資： | | | | | ||||||||||||
| 国内政府機関の義務 （ 満期 そして ） （ 保持至成熟 ） | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 短期投資総額 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
当社の長期投資は 2024年6月30日プレシジョンの普通株式を含む。これらの株式証券の公正市場価値は 2024年6月30日はい$です
注釈 4棚卸しをする
以下の表は、当社の在庫を示します。 2024年6月30日(単位：千)：
| | 2024年6月30日 | |||
| 原材料.原材料 | $ | |||
| Oracle Work in Process | ||||
| 完成品 | ||||
| 総在庫 | $ | |||
在庫はコストまたは現金化可能な純価値の低いもので表示され、原材料、製品、生産品からなる。コストは標準コスト法を用いて決定されており，この方法は実コストに近似し，財が先進的に先行していると仮定しており，臨床開発目的のためのライブラリに消費がある場合には研究や開発費用を計上している.
はい2024年6月30日すべての在庫はBRIUMVIだけと関係があります。FDAは2022年12月28日その時から、私たちはBRIUMVIを製造するコストを資本化し始めた。FDAがBRIUMVIを承認するまで，BRIUMVIや関連材料の製造に関するすべてのコストが発生した期間に研究開発費を計上した。
製品材料は主にバルク薬物で構成されており、長年の賞味期限があります。バルク薬物物質がBRIUMVI完成品に製造された場合、これらの製品の賞味期限は三つ製造の日から数年です。私たちの期待は少なくとも完成品を販売することです12個期限が切れる数ヶ月前に。私たちの製造サイクルが長いため、BRIUMVIの予測販売を支援するために在庫を増やす必要があり、適切な安全在庫レベルを確保し、事業化協定に関連してBRIUMVIをNeuraxpharmに供給するという約束を履行する必要がある。BRIUMVI製品の発売初期段階であるため，同社はその運営周期の長さを評価し続けている。
同社は四半期ごとに私たちの在庫レベルを分析して、過剰数量と時代遅れ(期限切れ)状況を決定し、歴史と期待未来の販売量と現在量と残存賞味期限の対比などの要素を考慮している。はい2024年6月30日BRIUMVI在庫に関する過剰数量と古い備蓄は必ず項目を記入する。また、FDAがBRIUMVIを承認して以来、同社は注釈在庫の書き下ろしを記録した
注釈 5公正価値計量
当社は、連結財務諸表において、特定の金融資産及び負債を公正価値で計量しています。公正価値の階層は、公正価値の決定に使用される入力または仮定の質と信頼性をランク付けし、公正価値で計上される金融資産と負債を分類し、開示することを要求します。 1つは以下の 三つカテゴリ：
| ● | 水平1同じ資産と負債のアクティブ市場での引用価格 |
| ● | 水平2レベル以外の入力 1直接的または間接的に観測可能な価格。 |
| ● | 水平3観測できない入力は 注釈市場データによって裏付けられます |
株式投資 · 先物契約負債
開ける2024年1月7日(Precision発効日)会社及びその完全子会社であるTG細胞治療会社(TG Cell)は、Precisionとライセンス契約(Precisionライセンス契約)を締結し、この合意に基づいて、Precisionは、自己免疫性及び他の非腫瘍性疾患及び条件の同種薬物アザカルチン(AZER-cel)の治療に使用するために、いくつかの独占的および非独占的許可権を会社に付与した。
Precisionライセンス契約に基づき、会社はPrecisionに前金$を支払った
はい12精度発効日から数ヶ月以内に、当社は1つは-Precisionへの支払い時間は$
臨床および規制上のマイルストーンイベント （ Milestone Event ） の達成 1） 、会社は作ります 1つは-Precisionへの支払い時間は$
5%備考
当社の合併当時 （ 当時はマンハッタン · ファーマシューティカルズ、株式会社と呼ばれていた。（ マンハッタン州 ） ） と Ariston Pharmaceuticals ， Inc.（ アリストン ） in マーチ 2010,アリストンは $
当社の金融商品には、現金、マネーマーケットファンドからなる現金等価物、売掛金、買掛金、貸付金が含まれます。As of 2024年6月30日そして 2023年12月31日現金および現金等価物、制限現金、売掛金、貸付金および支払利子の公正価値は、その帳簿価値に近似します。当社の貸借対照表に記載されている貸付金の帳簿価額は、金利が類似の条件およびリスク特性の貸付金の市場金利に近似しているため、その公正価値に近似する見積もりです。
以下の表は、適用可能な金融資産及び負債の公正価値測定を示しています。 2024年6月30日と…2023年12月31日：
| 2024 年 6 月 30 日時点の公正価値における金融資産 · 負債 | ||||||||||||||||
| (単位：千) | レベル一 | レベル 2 | レベル 3 | 総額 | ||||||||||||
| 株式投資 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 総資産 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 先送り契約負債 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 5% ノート | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 総負債 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 2023 年 12 月 31 日時点の公正価値における金融資産 · 負債 | ||||||||||||||||
| レベル一 | レベル 2 | レベル 3 | 合計する | |||||||||||||
| 5% ノート | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 総負債 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
レベルに分類される株式投資 1ナスダック証券市場におけるそれぞれの終株価を用いて評価されました。We did 注釈公正価値階層のレベル間の金融商品の移転を経験します 三つ現在までの月2024年6月30日.レベルに分類される先物契約負債 2ナスダック証券市場におけるプレシジョンの最終株価を用いて評価されました。私たちのレベル 3商品金額は公正価値を表します 5%利子および関連する未払利子。
レベルの公正価値の変化 1資産とレベル 2関所と3負債は、連結営業決算書に付随するその他の （ 収益 ） 費用として計上されます。
注釈 6株主権益
優先株
当社の修正および再記載の設立証明書は、最大限の発行を許可します。
普通株
当社の修正および再記載の設立証明書は、最大限の発行を承認します。
開ける2022 年 9 月 2 日， 形式 S の自動「棚登録」ステートメントを提出しました。3(拍手)2022WKSI シェルフ ） は、ルールで定義される「よく知られた経験豊富な発行者」として 405証券法の下で、将来の発行および販売のために無制限かつ不定額の債務証券または株式証券を登録しました。ザ 2022WKSI Shelf が発効しました。 9 月 2022 。 について2022WKSI シェルフでは、市場発行販売契約 （ the 2022ATM ） と Cantor Fitzgerald & Co. と b.ライリー証券株式会社(each a 2022エージェントと集合体、 2022代理人 ） は、当社の普通株式の株式の売却に関連しています。アンダーザ 2022ATm 、我々は支払う 2022代理店手数料率最大
.の間に6人現在までの月2023年6月30日合計で
♪the the the2022WKSI Shelf は現在、唯一のアクティブな棚登録ステートメントです。弊社は 5月．登録された有価証券の組み合わせを提供します 2022WKSI 市場状況その他の状況に応じて、そのような資金調達計画が株主の最善の利益であると信じる場合には、随時棚卸します。弊社は 5月．今後、必要に応じて業務資金を調達するための追加資本を柔軟に調達できるように、追加の棚登記明細書を提出する必要があります。
持分激励計画
TG Therapeutics， Inc. 2022インセンティブプラン （ the 2022インセンティブプラン ） は、株主によって承認されました。 2022 年 6 月 使用
TG Therapeutics， Inc.修正 · 修正 2012インセンティブプラン （ the 2012インセンティブプラン ） は、株主によって承認されました。 ６月2020.As Of 2024年6月30日,
連結営業計算書に含まれる株式報酬費用は $
.の間にシチ月のです2024,当社は、当年授与された単一制限付き株式の費用認識に関する誤りを特定しました。 2021.この誤差の影響は、期末の非現金補償費用の過小評価でした。 2022年12月31日そして 2021付加資本金の過小評価 （ APIC ）当社は誤りを結論付けた。 注釈当社が以前に発行した連結財務諸表の重大な虚偽の記述をもたらします。誤差の累積的影響は、非物質的な訂正として訂正されました。 2023年12月31日累積赤字と APIC を約 $増加させて連結バランスシートを縮小しました
株式オプションと制限株
以下の表は、ストックオプションおよび制限株式の活動をまとめたものです。 6人現在までの月2024年6月30日:
| | 株式オプション | 制限株 | ||||||
| エクイティアワード優秀、年初 | ||||||||
| 年内の転換： | ||||||||
| 授与する | ||||||||
| 演習または授与 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 失効または没収 | ( | ) | ||||||
| エクイティ · アワードの残高、期末 | ||||||||
As Of 2024年6月30日未投資の時間ベースの報酬に関連する補償コストの合計 注釈賞が認められる予定の加重平均期間は以下の通りでした
| (単位：千) | ストックオプション | 制限株 | ||||||
| 未認識の補償コスト | $ | $ | ||||||
| 認識される報酬費用の予想加重平均年数 | ||||||||
株式承認証
当社の未払いのワラントは、ローン契約、修正ローン契約および第 1 修正 （ 注釈を参照 ） の一部としてヘラクレスに発行されたワラントのみです。 7借金 （ 借金 ） 購入
注釈 7ローンに対処する
開ける二月一日28, 2019(締め切り)、Hercules Capital，Inc.(HerculesまたはLender)と、元金総額#ドルまでのローンを借りることができるように定期的な融資スケジュールを達成しました
開ける2021年12月30日(改訂融資協定の締め切りを経て、当社はHercules Capital，Inc.と改訂及び再締結された融資及び保証協定(時々改訂、再記述及び/又は改訂された)を締結する。改訂融資協議を経て融資合意の条項を改訂し、(I)融資元金総額を増加させ、当社が選択可能な融資元金総額は$からなる
開ける2023年3月31日(第 1 修正施行日 ） において、当社は、ハーキュレスとの間で、第 1 修正ローン契約 （ 以下、第 1 修正 ） を締結しました。修正第 1 条は、とりわけ、 （ i ） $の前払いを発行するように、修正ローン契約の条件を修正しました。
第一修正案には令状のカバー範囲も含まれています
また、会社は以下の金額に相当する最終支払い費用を支払う必要があります
会社(The Company)五月その選択により、修正された定期ローンを全部または一部返済しておきますが、(I)に相当する事前返済罰金を払わなければなりません
当社は、修正第 1 条が ASC に従って債務の修正または定期ローンの消滅を表すかどうかを評価しました。 470-50,負債 — 変更と消滅。条件の変更の結果として、 違います。定期ローンの返済または退職については、修正会計モデルで当社が計上しました。当社は、修正第 1 条の前払いからのファシリティ料金を債務発行費用に資本化し、支出しました。 第三に会社の事業説明書における当事者の手数料について 三つ現在までの月2023年3月31日
当社は、以下の主要な仮定に基づいて、ブラック · ショールズモデルを使用して、修正第 1 条令状の公正価値を推定しました。
| 修正タームローン | ||||
| 実行価格 | $ | |||
| 発行日当日の普通株価 | $ | |||
| 波動率 | % | |||
| リスクフリー金利 | % | |||
| 期待配当収益率 | % | |||
| 契約期間(年) | ||||
当社は $の資金調達費用を被った。
支払可能なローンは 2024年6月30日そして 2023年12月31日， は次のとおりです。
| | 六月三十日 | 十二月三十一日 | ||||||
| (単位：千) | 2024 | 2023 | ||||||
| ローンに対処する | $ | $ | ||||||
| 追加 ： 最終支払手数料の発生負債 | ||||||||
| | ||||||||
| 差し引く：未償却債務発行コスト | ( | ) | ( | ) | ||||
| | ||||||||
| Less ： 元本支払 | ||||||||
| 融資総額に対処する | ||||||||
| マイナス：現在の部分 | ||||||||
| 非経常借金 | $ | $ | ||||||
備考をご参照ください11 このローンの全額返済についての議論のために 2024 年 8 月。
注釈 8賃貸借証書
入り 2014 年 10 月。 当社は、フォートレスバイオテック株式会社と契約 （本事務所契約） を締結しました。略称は FBI 。
入り 2019 年 10 月 完成しました ニュージャージー州のオフィススペースの 1 年間のリース （ NJ リース ） 。年間平均賃貸借義務は $
入り 2021年10月完成しました ノースカロライナ州におけるオフィススペースの年間リース （ NC リース ） 。年間平均賃貸借義務は $
はい2019 年 1 月 1 日 リース負債および対応する使用権資産を認識しました。
| | 3か月まで | 6か月まで | ||||||||||||||
| | 六月三十日 | 六月三十日 | 六月三十日 | |||||||||||||
| (単位：千) | 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||
| リースコストを経営する | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 純賃貸コスト | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
As Of 2024年6月30日加重平均の営業リース残存期間は
| | 六月三十日 | 十二月三十一日 | ||||||
| (単位：千) | 2024 | 2023 | ||||||
| 負債.負債 | | | ||||||
| リース負債の現在の部分 | $ | $ | ||||||
| リース負債非経常 | ||||||||
| リース総負債 | $ | $ | ||||||
As Of 2024年6月30日リース債務の満期は以下の通りでした。
| | 運営中です | |||
| (単位：千) | 賃貸借証書 | |||
| 2024年残り時間 | $ | |||
| 2025 | ||||
| 2026 | ||||
| 2027 | ||||
| 2028 | ||||
| 2029年後 | ||||
| 賃貸支払総額 | ||||
| 差し引く：利息 | ( | ) | ||
| リース負債の現在価額 （ * ） | $ | |||
| (*) | 当社のリースは 注釈暗黙の金利を提供し、当社は、リースの支払いの現在価値を決定するために、開始日に入手可能な情報とリースの期間を考慮した増分借入金利を使用します。増分借入金利を使用しました |
注.注9許可協定
BRIUMVI(ユピリキシマブ)
入り 2012年1月我々は，LFBグループの完全子会社LFB BioTechnologies，GTC BioTreateutics，LFB/GTC LLCとublituximabの開発に関する独占ライセンスプロトコル(LFBライセンスプロトコル)を締結した.LFBライセンス契約の条項によると、私たちはublituximabの開発と商業化の世界的独占的権利(フランス/ベルギーを除く)を取得した。自分から2024年6月30日私たちは約$を生み出しました
LFBグループはublituximabの純売上高の特許権使用料を得る資格があり，特許権使用料の中央値の1桁は上位に増加している.ライセンスは，最後のライセンス特許権が満期になった後に国ごとに終了するか，または
入り 2012 年 11 月、 韓国および東南アジアにおけるウブリツキシマブの開発および商業化に関する、イルドン製薬株式会社 （ イルドン ） と独占的な （ 地域内 ） サブライセンス契約を締結しました。サブライセンス契約の条件に基づき、イルドン社は、韓国、台湾、シンガポール、インドネシア、マレーシア、タイ、フィリピン、ベトナム、ミャンマーにおいてウブリツキシマブを開発 · 販売する使用料付き、サブライセンスを付与する権利を含む排他的権利を付与されました。
$の前払い
私たちは5月．最高で追加の$を得ることができます
入り 2023年7月同社はNeuraxpharmと商業化協定を締結した。同社は、米国、カナダ、メキシコ以外の地域でBRIUMVIを商業化する独占的権利をNeuraxpharmに授与し、これらの地域はTGによって保持されており、以前協力していた一部のアジア諸国や地域を含まない。商業化協定の条項によると，会社は1部を受け取った1つは-時間は返金しない
アゼル · セル
開ける2024 年 1 月 7 日 ， 当社及びその完全子会社である TG Cell Therapy ， Inc. は、Precision は、自己免疫およびその他の非腫瘍疾患および疾患の治療のための Precision の同種 CAR t 療法アゼルカブタゲンザプレウセル （Azer—cel） の開発、製造、および商業化に関する特定の排他的および非排他的ライセンスを当社に付与する Precision ライセンス契約を締結しました。
Precisionライセンス契約に基づき、会社はPrecisionに前金$を支払った
注釈 10関係者取引
入り 七月です2015,我々は、施設使用、人員コスト、その他の管理費用、行政コストなどのいくつかのサービスのコストを分担するために、FBIOと共有サービスプロトコル(共有サービスプロトコル)を締結した。“共有サービスプロトコル”は、それぞれ使用するサービスシェアを支払うことを要求します。共有サービスプロトコルでは約#ドルの費用が発生しました
注釈を参照してください 8— FBIO とのオフィス契約に関する詳細についてのリース。
注.注11 サブセクエンットイベント
定期ローンの手配
開ける2024 年 8 月 2 日 ， 当社は $のタームローンファシリティを締結した。
初期タームローンは満期になります。 2029 年 8 月 2 日 （定期ローン満期日)。初期定期ローンは年間金利で計算され、金利は適用保証金プラス(A)基本金利に等しく、基準金利は以下の2項の中の最高者によって決定される1“ウォール·ストリート·ジャーナル”が発表した最優遇金利は2)連邦基金の有効金利プラス
初期期限ローンは、当社とそのある付属会社が保証人とするほとんどの資産の留置権を担保とし、慣例的なチノと陳述を含む。
融資協定の下での違約事件はこのような融資の慣例だ。違約事件が発生した場合、行政エージェントは融資プロトコルの下での満期金額を加速させることを含む強制実行行動をとる権利がある。
開ける2024 年 8 月 2 日 ， 当社は、第1修正案項の未償還元金および未払い利息および費用(当該等の返済および再融資)をHerculesに返済したが、再融資の資金は初期定期融資の収益から得られた。Herculesとの既存融資協定は実際に終了し、この合意により付与されたすべての担保および留置権は再融資が完了した後に解除される。
株式買い戻し計画
開ける2024 年 8 月 2 日 ， 会社は会社の取締役会(取締役会)が$までの株式買い戻し計画を承認し承認したと発表した
第二項：経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下の議論および分析は、私たちの計画および将来起こりうることの予想に関する前向きな陳述を含む。展望性陳述は多くの仮説と推定に基づいており、これらの仮説と推定自体は重大なリスクと不確定要素の影響を受け、多くの既知或いは未知の要素、リスク要素の中で討論されたそれらの要素を含むが限定されないため、私たちの結果は展望性陳述中の予想された結果と大きく異なる可能性がある。また、本報告書の冒頭で提起された展望的陳述に関する特別な警告通知を参照する
以下の議論および分析を読みながら、本報告の他の部分に記載されている監査されていない簡明および総合財務諸表およびその関連する脚注を読み、管理層の議論および分析と組み合わせて、2023年12月31日までの私たちの年次報告書Form 10-kに含まれる監査された総合財務諸表を読まなければならない
概要：
TG治療会社は完全に統合された商業段階にある生物製薬会社であり、b細胞疾患の新型治療方法の買収、開発と商業化に集中している。いくつかの研究薬物を含む研究パイプライン以外に、TGはBRIUMVI(ublituximab-ximy)に対するFDAの許可を得て、臨床隔離症候群、再発緩和疾患と成人活動性続発性進展性疾患を含む成人RMS患者の治療に用いられる。TGは欧州連合(EU)の欧州委員会(EC)とイギリス(UK)の薬品と保健製品規制機関(MHRA)からBRIUMVIの承認を得て，臨床や画像特徴で定義された活動性疾患を有するRMS成人患者の治療に用いられている。TGは引き続き相補製品、技術と会社の内部許可、パートナーシップ、買収および/または投資機会を積極的に評価する。
最新の業務更新のハイライト
リツキシマブの開発
2024年8月、我々はRMS患者におけるウブツキシマブ皮下製剤の使用を評価する第1段階臨床試験を開始することを発表し、患者は用量を受けている。
パイプ.パイプ
2024年8月、FDAは進行型多発性硬化症の治療のためのアザカルスタチン(Azer-cel)の研究新薬(IND)申請を承認したと発表した。これまで，2024年1月にPrecision BioSciences，Inc.(Precision)と合意し，PrecisionのAzer−celのグローバルライセンスを取得し，自己免疫疾患や他のすべての非腫瘍学適応に用いてきた。Azer-celは1種の同種異体(既製)自動車試験計画であり、同社は最近この計画の多種の自己免疫適応における応用を評価することを計画している。
企業動態
2024年8月、私たちは医療保健特許権使用料と青フクロウ資本と新しい5年間25000ドルの万信用手配を確立することを発表し、主に10700ドルの万未返済債務と利息の返済に使用され、これらの債務は2025年中から2026年1月までにいくつかの期限が満了し、現在発行されている普通株の買い戻しに資金を提供し、最高10000ドルに達する。残りの部分は運営資本用途に使用され、追加の運営柔軟性を提供してくれる。
BRIUMVI特許
2024年2月、我々は米国特許商標局(USPTO)がBRIUMVIに3つの特許を追加発行し、特許保護を2042年に延長することを発表した。
私たちの製品
私たちは現在、開発中のすべての製品の開発権と商業権を世界的に許可しているが、いくつかの限られた地理的制限を受けている。2024年8月現在のわれわれの主要候補薬の現在の臨床試験状態を表にまとめた
| 臨床候補薬：アメリカ(分子標的) |
最初の標的疾患報告 |
発展段階/現状 |
| Ublituximab(抗CD 20 mAb) |
再発形の多発性硬化症 |
承認された |
| Ublituximabを皮下注射する |
均角根 |
ステップ1 |
| アゼル · セル |
進行型多発性硬化症 |
INDは受け入れました |
BRIUMVI(ublituximab-xiiy)の概要
BRIUMVIは最初であり、成人の臨床隔離症候群、再発緩和疾患および活動性二次性進行性疾患を含むRMSの治療に許可された唯一の抗CD 20モノクロナル抗体であり、開始用量後に年2回、1時間注入することができる。
BRIUMVIの承認は主に究極のI期と究極のII段階3試験に基づいている。各試験は独立した全世界、ランダム、多中心、二重盲検、二重シミュレーション、能動対照研究であり、ヨプリキシマブ(450 mg用量、6ケ月ごとに1時間静脈点滴、1日目は4時間以内に150 mg、15日目は1時間以内に450 mgを点滴)とテフロン(毎日14 mg経口錠剤、毎日1回)のRMS被験者における治療効果と安全性/耐性を比較した。これらの実験はFDAの特殊なシナリオ評価(SPA)で行った.最終的なIとII試験はスタンフォード大学の神経学と神経科学，小児科学と遺伝学のジメルマン教授，医学博士ローレンス·スタンマンが指導した。2018年10月に全面募集を完了し、2つの研究を合わせて約1100名の被験者がいた
| ● |
2020年12月，究極のI&II試験の陽性背線結果を発表した。この2つの研究はいずれも96週間でARRを著しく低下させる主要な終点(p に達している | |
| ● |
2022年8月22日、I&II究極試験の全結果が“新イングランド医学誌”に発表された。 |
|
| ● |
最終I&IIステージ3実験からの他の探索的データセットは引き続き主要な医学会議で公表される。BRIUMVIはEnhance 30期オスミウム試験も行っており，IV抗CD 20療法からBRIUMVIに移行した再発性硬化症患者を評価し，Enhance試験からのデータは最近2024年2月に行われた2024年アメリカ多発性硬化症治療と研究委員会年次総会で公表されている。 | |
| ● |
2024年2月27日、米国特許商標局(USPTO)がBRIUMVIに3つの特許を追加発行し、特許保護を2042年に延長することを発表した。 | |
| ● | 2024年8月、著者らは、RMS患者におけるウブツキシマブ皮下製剤の使用を評価する第1段階臨床試験を開始することを発表し、第1群の患者が服用した。 |
アメリカBRIUMVIの商業化
2022年12月28日、著者らはFDAが臨床隔離症候群、再発緩和疾患および活動性二次性進行性疾患を含むRMSの治療にBRIUMVIを許可することを発表し、主に最終I&II段階3試験の結果に基づいた。2023年1月26日，BRIUMVIが米国で商業発売され，医師も患者も使用可能であることを発表し，2023年2月1日，最初のRMS患者がBRIUMVI輸液を受けた。
以前アメリカのBRIUMVIは商業化していました
2023年6月1日、我々は、BRIUMVIが、臨床的または画像的特徴によって定義された活動性疾患を有するRMS成人患者の治療のためにBRIUMVIを承認することを発表した。この承認があれば、集中マーケティング許可はすべてのEU加盟国、アイスランド、ノルウェー、リヒテンシュタインで有効だ。
2023年8月1日、中枢神経系疾患の治療に専念する欧州有数の専門製薬会社Neuraxpharm PharmPharmticals，S.L.(Neuraxpharm)と合意し、BRIUMVI(商業化合意)を米国以外の地域で商業化することを発表した。商業化協定の条項によると、私たちは14000ドルの万前払いを受け取り、最初のEU諸国が発売された時に1，250ドルの万を追加し、いくつかの発表と商業マイルストーンを達成した時に49250ドルまでのマイルストーン支払いを得る資格がある。この取引の総価値は64500ドルに達する万引金とマイルストーン支払いです。また、製品の純売上高から30%までの等級2桁印税を獲得します。代わりに、Neuraxpharmは、BRIUMVIを米国、カナダ、メキシコ以外の地域で商業化する独占的権利を有し、これらの地域はTGによって保持され、同社が以前協力した一部のアジア諸国や地域は含まれていない。TGの制御権が変化すれば、私たちは2年以内に“商業化合意”の下ですべての権利の選択権を買い戻すことを保留する。
2023年11月1日、我々はまた、イギリスの臨床または画像特徴が活動期疾患として定義されているRMS成人患者の治療のために、BRIUMVIに対するMHRAの承認を得たことを発表した。
2024年2月26日、我々はNeuraxpharmがEUビジネスでBRIUMVIを発売し、BRIUMVIがドイツで商業販売を行うことを発表し、その後、より多くのEU市場が予定されている。
もっと知りたいのは、2023年12月31日までの四半期と年度Form 10-k年報を参照してください。
行動の結果
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の営業実績をまとめたものです。
| 3か月まで |
||||||||
| 六月三十日 |
||||||||
| (単位：千) |
2024 |
2023 |
||||||
| 製品収入、純額 |
$ | 72,596 | $ | 16,036 | ||||
| ライセンス、マイルストーン、ロイヤルティおよびその他の収入 |
870 | 38 | ||||||
| 総収入 |
$ | 73,466 | $ | 16,074 | ||||
| コストと支出： |
||||||||
| 収入コスト |
8,304 | 1,911 | ||||||
| 研究開発 ： |
||||||||
| 非現金補償 |
2,520 | 5,664 | ||||||
| その他の研究開発 |
15,036 | 22,458 | ||||||
| 総研究開発 |
17,556 | 28,122 | ||||||
| 一般的な行政部門は |
||||||||
| 非現金補償 |
6,962 | 6,877 | ||||||
| その他販売、一般、管理 |
31,828 | 23,838 | ||||||
| 一般と行政の合計 |
38,790 | 30,715 | ||||||
| 総コストと費用 |
64,650 | 60,748 | ||||||
| 利子費用 |
3,977 | 3,627 | ||||||
| その他の収入 |
(1,712 | ) | (691 | ) | ||||
| その他の費用の合計 |
2,265 | 2,936 | ||||||
| 税引き前純収益 |
6,551 | (47,610 | ) | |||||
| 所得税割引 |
328 | — | ||||||
| 純収益(赤字) |
$ | 6,879 | $ | (47,610 | ) | |||
製品収入、純額. 2024年6月30日までの3カ月間の製品収入純額は約7，260ドル万だったが、2023年6月30日までの3カ月間の製品収入純額は1，600ドル万だった。2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間の製品純収入純額には、米国におけるBRIUMVIの製品純売上高が含まれている。2023年1月、FDAの承認後、米国内でBRIUMVIの商業販売を開始しました。製品収入純額の増加は，より大きな市場浸透率によるBRIUMVIの製品出荷量増加に拍車をかけている。
ライセンス収益それは.2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間、許可収入は10ドル万未満だった。2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間のライセンス収入には、主にIldonと達成されたUblituximab分ライセンス契約を確認する部分前払いが含まれています。
その他の収入それは.2024年6月30日現在、2023年6月30日までの3ヶ月間の他の収入は、それぞれ約70万ドルとゼロです。2024年6月30日までの3ヶ月間の他の収入には、商業化協定に基づいてNeuraxpharmを代表する開発·規制活動によって得られた対価格が含まれています。
収入コストそれは.2024年6月30日までの3ヶ月の収入コストは830万ですが、2023年6月30日までの3ヶ月の収入コストは約190ドル万元です。2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月の収入コストには、主に第三者の製造、流通、管理費用、許可パートナーに不足しているBRIUMVI販売印税が含まれています。これまでに販売されてきたBRIUMVI生産コストの一部は，食品·薬物管理局がBRIUMVIを承認するまで研究·開発支出としているため，収入コストには反映されていない。したがって、私たちの初期製品の毛金利は高いです。私たちの投入前の在庫コストは収入コストに含まれていないからです。これらの在庫を消費するにつれて、BRIUMVIの収入コストは製品収入に対して増加すると予想されます。2025年第1四半期までに残りの商業化前在庫を製品販売に使用する予定で、その後、私たちの製品毛金利はやや低下すると予想されています。2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間の収入コストには、それぞれ、商業化協定に従ってNeuraxpharmへの規制支援およびサービス開発に関連する70ドル万ドルおよびゼロコストが含まれている。
非現金報酬支出(研究開発)それは.2024年6月30日までの3カ月間、株式インセンティブ贈与に関する非現金報酬支出(研究開発)は合計250ドル万だったが、2023年6月30日までの可比時期は570ドルだった。非現金給与支出が減少した要因は、2023年6月30日までの3カ月と比較して、2024年6月30日までの3カ月間で、マイルストーンによる贈与の帰属が減少したことである。
他の研究や開発費. 2023年6月30日までの比較可能期間と比較して、2024年6月30日までの3ヶ月間の他の研究開発費は約740万ドルから1，500ドル万ドル減少した。2024年6月30日までの3カ月間の研究開発費の減少は，主にこの間に発生した臨床試験関連費用と許可マイルストーンの減少によるものである。
非現金報酬支出(販売、一般、管理). 2024年6月30日までの3カ月間、株式インセンティブ支出に関する非現金給与支出(販売、一般、行政)は合計700万ドルだったが、2023年6月30日までの比較可能期間は690ドルだった
その他の販売 · 一般 · 管理費用. その他の販売費、一般費、管理費は、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の総額 3180 万ドルであり、 2023 年 6 月 30 日までの同期間の 2380 万ドルでした。この増加は、主に 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の BRIUMVI の商業化に関連する人事およびコンサルタントを含むその他の販売、一般および管理コストによるものです。
利子支出. 利子費用は、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 360 万ドルから、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 400 万ドルに 40 万ドル増加しました。
その他の収入. その他の利益は、 2023 年 6 月末の 3 ヶ月間比で 100 万ドル増加し、 2024 年 6 月末の 3 ヶ月間の 170 万ドルとなりました。この増加は、主にマネーマーケット投資による利息収入の増加によるものです。
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の営業実績をまとめたものです。
| 6か月まで |
||||||||
| 六月三十日 |
||||||||
| (単位：千) |
2024 |
2023 |
||||||
| 製品収入、純額 |
$ | 123,084 | $ | 23,801 | ||||
| ライセンス、マイルストーン、ロイヤルティおよびその他の収入 |
13,855 | 76 | ||||||
| 総収入 |
$ | 136,939 | $ | 23,877 | ||||
| コストと支出： |
||||||||
| 収入コスト |
13,745 | 2,768 | ||||||
| 研究開発 ： |
||||||||
| 非現金補償 |
4,972 | 7,247 | ||||||
| その他の研究開発 |
45,306 | 36,744 | ||||||
| 総研究開発 |
50,278 | 43,991 | ||||||
| 一般的な行政部門は |
||||||||
| 非現金補償 |
13,848 | 12,117 | ||||||
| その他販売、一般、管理 |
59,522 | 46,666 | ||||||
| 一般と行政の合計 |
73,370 | 58,783 | ||||||
| 総コストと費用 |
137,393 | 105,542 | ||||||
| 利子費用 |
6,265 | 6,471 | ||||||
| その他の収入 |
(2,592 | ) | (1,295 | ) | ||||
| その他の費用の合計 |
3,673 | 5,176 | ||||||
| 税引前純損失 |
(4,127 | ) | (86,841 | ) | ||||
| 所得税割引 |
299 | — | ||||||
| 純損失 |
$ | (3,828 | ) | $ | (86,841 | ) | ||
製品収入、純額. 2024年6月30日までの6カ月間の製品収入純額は約12310ドル万だったが、2023年6月30日までの6カ月間の製品収入純額は2，380ドル万だった。2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間の製品純収入純額には、米国におけるBRIUMVIの製品純売上高が含まれている。2023年1月、FDAの承認後、米国内でBRIUMVIの商業販売を開始しました。製品収入純額の増加は，より大きな市場浸透率によるBRIUMVIの製品出荷量増加に拍車をかけている。
ライセンス収益それは.2024年6月30日までの6カ月間のライセンス収入は1，260万ドルだったが、2023年6月30日までの6カ月で、ライセンス収入は約10ドルだった。2024年6月30日までの6ヶ月間のライセンス収入には、主にNeuraxpharm商業化協定に従ってBRIUMVIのEU初のキー市場ビジネスのための支払いの記念碑的支払いが含まれている。2023年6月30日までの6ヶ月間の許可収入には、Ildonと達成されたUblituximab再許可合意を確認する部分前払いが含まれています。
その他の収入それは.2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間の他の収入は、それぞれ約130億ドルとゼロである。2024年6月30日までの6ヶ月の他の収入には、主に商業化協定代表Neuraxpharmによる開発と規制活動の対価格が含まれている。
収入コストそれは.2024年6月30日までの6ヶ月の収入コストは1，370万ドルですが、2023年6月30日までの6ヶ月の収入コストは約280万ドルです。2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月の収入コストには、主に第三者製造、流通、管理費用、私たちのライセンスパートナーがBRIUMVIを販売する印税が含まれています。これまでに販売されてきたBRIUMVI生産コストの一部は，食品·薬物管理局がBRIUMVIを承認するまで研究·開発支出としているため，収入コストには反映されていない。したがって、私たちの初期製品の毛金利は高いです。私たちの投入前の在庫コストは収入コストに含まれていないからです。これらの在庫を消費するにつれて、BRIUMVIの収入コストは製品収入に対して増加すると予想されます。2025年第1四半期までに残りの商業化前在庫を製品販売に使用する予定で、その後、私たちの製品毛金利はやや低下すると予想されています。2024年6月30日までの6ヶ月間の収入コストには、商業化協定によるNeuraxpharmへの規制支援とサービス開発に関連する110億ドルのコストが含まれている。
非現金報酬支出(研究開発)それは.2024年6月30日までの6カ月間、株式インセンティブ贈与に関する非現金報酬支出(研究開発)は合計500万ドルだったが、2023年6月30日までの比較可能時期は720ドル万だった。非現金給与支出の減少は、主に2024年6月30日までの前6ヶ月で、2023年6月30日までの6ヶ月と比較して、マイルストーンによる贈与の帰属が減少したためである。
他の研究や開発費. 2023年6月30日までの同時期と比較して、2024年6月30日までの6カ月間の他の研究開発費は約860ドルから4530ドル万増加した。2024年6月30日までの6ヶ月間の研究開発費の増加は、主にPrecision許可協定と期間内の製造関連支出によるものであるが、臨床試験支出の減少により相殺された。
非現金報酬支出(販売、一般、管理). 2024年6月30日までの6カ月間、株式インセンティブ贈与に関する非現金報酬支出(販売、一般、行政)は合計1，380ドル万だったが、2023年6月30日までの比較可能期間は1，210ドルであった。非現金給与支出が増加した要因は、2023年6月30日までの6カ月と比較して、2024年6月30日までの6カ月間で、持分付与の帰属が増加したことである。
その他の販売 · 一般 · 管理費用. 2024年6月30日までの6カ月間、他の販売、一般、行政費用は合計5，950ドルだったが、2023年6月30日までの比較可能期間は4，670万ドルだった。増加の要因は、2024年6月30日までの6ヶ月間、BRIUMVIの商業化に関する他の販売、一般、行政コスト、人員やコンサルタントを含むことである。
利子支出. 2024年6月30日までの6カ月間、利息支出は20万ドル減少し、630ドル万に低下したが、2023年6月30日までの6カ月間、利息支出は650ドル万だった。
その他の収入. 2023年6月30日までの6カ月と比較して、2024年6月30日までの6カ月間、その他の収入は130億ドルから260億ドル万ドル増加した。この増加は主に、2023年6月30日までの可比期間と比較して、2024年6月30日までの6カ月間の短期投資証券からの付加価値収入の増加によるものである。
流動資金と資本資源
歴史的には、私たちは運営赤字が発生したが、2024年6月30日までの3ヶ月間、会社は純利益を達成した。また、2023年12月31日までの12ヶ月間、2023年第3四半期に許可収入の14000ドルが前払金の払い戻しができないことが確認されたため、会社はNeuraxpharmとの商業化協定の一部である純利益増加を実現した(詳細については注釈2参照)。私たちは短期的に運営赤字になるかもしれないし、永遠に利益を上げないかもしれない。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は16億ドルです。
私たちの主な現金源は、私募および株式証券公開の収益であり、Herculesと署名した融資および保証契約(詳細については、付記7を参照)、および商業化協定からの前払い(詳細については、付記2を参照)。私たちのほとんどの運営損失は、私たちの研究開発計画に関するコストと、私たちの運営に関する販売、一般、管理コストから来ており、私たちの商業化活動を含む。2024年6月30日までの6ヶ月間、BRIUMVIの販売から12310ドルの万製品収入を得た。BRIUMVIは2023年1月に初めて米国で発売された。BRIUMVIの商業化や，我々の他の候補薬が将来可能な商業化であっても，利益を得ることができない可能性がある。私たちが収益を達成する能力は、私たちが単独でまたは協力して私たちの候補薬物を商業化することに成功した能力、承認後の規制義務を成功させる能力、および私たちの候補薬物の規制承認を維持または獲得する能力を含む、私たちの収入を創出する能力と多くの他の要素に依存する。現在私たちがBRIUMVIから収入を得ていても、運営損失を招き続ける可能性がある。
2024年6月30日現在、私たちは21730ドルの現金と現金等価物、および投資証券を持っている。同社は、既存の現金、現金等価物、および投資証券に加え、米国や米国以外の地域でBRIUMVIを売却することに関連する予想収入に加え、申請提出日後少なくとも12カ月の予想される運営現金需要を満たすのに十分であると信じている。
私たちが運営しなければならない実際の現金金額は、BRIUMVIのための私たちの商業化努力、私たちの他の候補薬剤の商業化の準備、私たちの候補薬剤の臨床試験の時間、設計、および許可や他の方法での新製品候補製品の獲得に関するコストを含む多くの要素に依存する。私たちは、私たちの任意の候補薬剤の商業化を含む将来の巨額の融資に依存して、私たちが行っているおよび未来の運営を実行するために必要な現金を提供することができる。
キャッシュフローに関する検討
次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間のキャッシュフローをまとめています
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6か月まで |
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| 六月三十日 |
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| (単位：千) |
2024 |
2023 |
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| 経営活動のための現金純額 |
$ | (2,671 | ) | $ | (101,907 | ) | ||
| 投資活動に使用された純現金 |
$ | (7,490 | ) | $ | 24,333 | |||
| 融資活動提供の現金純額 |
$ | 145 | $ | 72,285 | ||||
2024年6月30日までの6カ月間の経営活動用現金は270ドル万だったが、2023年6月30日までの6カ月間、経営活動用現金は10190ドル万だった。経営活動で使用されている現金純額が減少したのは、2024年6月30日までの6ヶ月間の純損失が減少したためであるが、同期に増加した3，950万在庫に相殺されている。在庫残高の増加は、BRIUMVIの予測販売を支援し、適切な安全在庫レベルを確保し、商業化協定に基づいてNeuraxpharmにBRIUMVIを供給する約束を履行しているためである。
2024年6月30日までの6カ月間、投資活動に用いられた純現金は750ドル万だったが、2023年6月30日までの6カ月間、投資活動が提供した現金純額は2，430ドル万だった。投資活動のための純現金が増加したのは、主に2024年6月30日までの前6カ月間に短期証券への投資が増加したためだ。
2024年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した純現金は約10ドル万だったが、2023年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した純現金は7，220ドル万だった。融資活動が提供する現金純額が2024年6月30日までの6カ月間に減少したのは、2024年3月31日に大力神と締結された第1改正案で抽出された2，500ドル万の前払金と、2022年6月30日の6カ月間に2022年のATMで受け取った4，630ドル万によるものである。
表外手配
吾等は非総合実体といかなる取引も締結しておらず、吾等に財務保証、付属留保権益、派生ツール又はその他の手配を持たせ、吾等に重大な持続リスク、又は負債又は非総合実体可変権益項の下の任意の他の債務に直面させ、吾等に融資、流動資金、市場リスク又は信用リスク支援を提供する。
重要な会計政策と会計見積もり
肝心な会計政策は著者らの財務状況と経営結果を記述することに重要であり、また管理層に最も困難、最も主観的或いは最も複雑な判断を要求し、これは往々にして本質的に不確定な事項の影響を推定する必要があるからである。我々の重要会計政策の記述については、2023年12月31日現在の2023年年報の“Part II，Item 8.財務諸表および補足データ、注1-重要会計政策の組織と概要”を参照し、本四半期報告Form 10-Qの付記1を参照して、収入確認、販売総額と純額調整、売掛金、在庫、収入コストの商業化による重要会計政策を理解する。これらの政策のうち、以下の政策は、株式の報酬費用および金融負債に基づく公正な価値計量に基づいて、最も困難で、最も主観的で、最も複雑な判断を適用する必要があるので、監査されていない簡明な総合財務諸表を理解するために重要であると考えられる。詳しくは、“付記2--収入”、“付記5--公正価値計量”、“付記6--株主権益”を参照されたい。
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示
我々が2023年12月31日までのForm 10−k年度報告書の第7 A項“市場リスクに関する定量的·定性的開示”で開示して以来，市場リスクへの開放は実質的に変化していない。
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
2024年6月30日現在、経営陣は、我々の最高経営責任者及びCEOの監督の下、我々のCEO及び最高財務官の参加の下で、我々の開示制御及び手続(取引法第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条に規定する規則)の設計及び運用の有効性を評価した。私たちの開示制御および手続きは、取引法に基づいて提出または提出された報告書において、開示された情報が、適用規則および表に指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証するための合理的な保証を提供することを目的としている。この評価に基づき、我々の最高経営責任者および最高財務責任者は、2024年6月30日現在、以下に述べる財務報告内部統制に大きな弱点があるため、我々の開示制御や手続きは有効ではないと結論した。
以下に述べる重大な弱点を考慮して、管理層は、我々の総合財務諸表が米国公認会計原則(米国公認会計原則)に基づいて作成されていることを確実にするために、追加的な分析および他の手続きを行っている。そのため、経営陣は、米国公認会計原則に基づいて、本四半期報告に含まれる総合財務諸表は、すべての重要な面で、現在と現在までの財務状況、経営成果、現金流量をよく反映していると考えている。
重大な欠陥は財務報告内部統制の欠陥または欠陥の組み合わせであり、私たちの年度または中期財務諸表の重大なミス報告は合理的な可能性があり、適時に防止または発見できないようにする。
同社は、株式に基づく報酬報酬のプロセスレベル制御の設計は有効ではないことを発見した。このような設計に力を入れない制御は、非通常株式に対する報酬のリスク評価が不足しているためである。
この統制の欠陥は関連した勘定に重大なミスを招いた。また、上記の制御欠陥は、連結財務諸表の重大な誤報をタイムリーに防止または発見することができないという合理的な可能性をもたらしている。したがって、この欠陥は、財務報告の内部統制の実質的な弱点を表しており、2024年6月30日現在、財務報告の内部統制には有効ではないと結論している。
経営陣が確定した重大な弱点を救済する計画
企業は、通常ではないすべての株式ベースの支払い報酬が適切に識別され、評価されることを確実にするために、強化されたリスク評価プログラムを実施する。また、会社は、このような奨励に対する適切な承認と測定を確保するために、非通常株支払い奨励をめぐって追加的な予防的制御を設計する。管理層は定期的に監査委員会に救済計画の進展と結果を報告し、内部制御欠陥の識別、状況と解決方法を含む。
重大な弱点は2024年12月31日までに完全に救済されると予想されるが、更新された政策や訓練が適切に行われ、管理職やビマウェイ法律事務所が制御措置の操作の有効性をテストし、結論を出すまで、重大な弱点は完全救済とはみなされない。
財務報告の内部統制の変化
2024年6月30日までの四半期内に、財務報告の内部統制(取引法第13 a-15(F)および15 d-15(F)条の定義による)には何の変化もなく、これらの変化は私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、それに大きな影響を与えたりする可能性が高い
第2部：その他の情報
項目2.法的手続き
私たちと私たちの子会社はいかなる重大な保留法的手続きの当事者でもなく、私たちの財産もいかなる重大な保留法的手続きの標的でもない。
第1 A項。リスク要因です
私たちの証券に投資する前に、以下のリスク要因と、本四半期報告書に含まれる他の情報をよく考慮しなければなりません。次のリスクの1つが発生すれば、私たちの業務、財務状況、または経営業績は実質的な損害を受ける可能性があります。我々の証券への投資は投機的であり、リスクが高く、その投資の経済リスクを無期限に負うことができず、そのすべての投資損失を負うこともできない投資家が行うべきではない。以下に説明する危険は私たちの業務が直面している唯一の危険ではない。他の私たちは現在知らないか、または現在重要でないと考えているリスクは、私たちの将来の業務に悪影響を及ぼす可能性があります。投資家はまた、当社の財務諸表および関連注釈、および私たちが時々アメリカ証券取引委員会に提出する他の文書を含む、本四半期報告書に含まれているまたは引用されている他の情報を参照しなければなりません。
商業化に関連するリスク
米国食品医薬品局(FDA)や欧州医薬品局(EMA)の候補製品の承認を得なければ、医師、患者、医療支払者、医療界の広範な市場で受け入れられなければ、製品販売から生じる収入は限られるだろう
著者らは現在1種の発売製品BRIUMVIがあり、2022年12月28日にFDAの許可を得て、臨床孤立症候群、再発-緩解性疾患と活動性二次性進展性疾患を含む再発性多発性硬化症(RMS)の治療に応用している。また、BRIUMVIは2023年6月1日に欧州委員会(EC)の許可を得て、2023年遅い時期に薬品と保健製品監督機関(MHRA)の許可を得て、RMSを有する成人患者の治療に用いられ、これらの患者の活動性疾患はそれぞれEUとイギリスの臨床或いは画像特徴によって定義されている。
ビジネス企業として、私たちの経験は限られており、私たちの製品が十分な受容度に達していないリスクを含め、バイオ製薬業界の薬物商業化に関連するリスクを克服することができるかどうかは、依然として不確定である。BRIUMVIおよび我々が将来市場に出す可能性のある他の薬物は医師，患者，第三者支払人，医療保健界の他の人の市場に受け入れられない可能性がある。したがって、私たちは大量の収入を生成したり、私たちの収入予測や指導を達成することができないかもしれないし、利益を上げることができないかもしれない。BRIUMVIの市場受容度と、私たちが発売許可を得る可能性のある任意の未来の候補製品は、多くの要素に依存します
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私たちは上場承認の時間、承認された条項、承認された国/地域を受け取った |
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臨床試験と代替療法と比較して証明された有効性、安全性、耐性 |
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BRIUMVIと私たちのすべての候補製品と競争製品の発売タイミング |
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私たちの製品が承認された適応と、そのような製品が承認されたラベルの他の側面 |
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内科医、高級従事者、神経科診療所の主要な事業者と患者に安全、耐性と有効な治療を受けられた |
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代替療法と比較して、私たちの製品の潜在的かつ知覚可能な利点または劣勢 |
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競争力のある価格で私たちの製品を売ることができます |
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第三者支払者と政府当局が十分な補償を受けているかどうか |
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患者費用分担義務の範囲は、共同支払い費用と賠償免除額を含む |
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政府部門の私たちの製品に対する規制要求は変化した |
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相手が便利で管理しやすい |
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副作用や有害事象の発生率と重症度 |
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対象患者群が新たな療法を試みる意欲と，医師がこれらの治療法を処方する意欲 |
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私たちの販売およびマーケティング努力の有効性、および任意の既存または未来のパートナーの有効性 |
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知的財産ポートフォリオにおける権利を保護すること |
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市場ニーズを満たすために信頼できる製品供給を維持することができます |
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私たちの製品や会社に関する有利または不利な宣伝。 |
そのほか、全世界の衛生問題(例えば新冠肺炎の大流行)はBRIUMVIの商業化に影響する可能性がある。患者と医療保健提供者は、抗CD 20抗体と他のb細胞標的製剤などの免疫抑制製品がウイルス(例えば新冠肺炎)に感染するリスクを増加させる可能性があり、あるいは死亡を含むより深刻な合併症或いは感染後の結果を招く可能性があることを心配している。これらまたは他の同様の懸念は、BRIUMVIおよび我々が開発している他の免疫抑制製品の商業的潜在力に影響を及ぼす可能性がある。
もしBRIUMVIや私たちが監督管理の承認を得た任意の未来の候補製品が医師、病院、医療支払者、患者の十分な受容度に達していなければ、私たちはこれらの製品から十分な収入を得ることができないかもしれません。私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれません。これは私たちの業務に大きな悪影響を与えます。
私たちは、規制機関が満足できるいくつかの発売後の要求を満たすために、特定の用途または要求によって制限されるかもしれません、またはBRIUMVIまたは私たちが市場に出す可能性のある未来の製品のマーケティング承認を維持できないかもしれません。
我々の製品または任意の候補製品の規制承認は、製品を販売するために使用される可能性がある承認の指示用途の条件および制限を受ける可能性があり、または第4段階の臨床試験、および承認された候補製品の安全性および有効性を監視する監視を含む可能性の高い上場後試験要件を含む可能性がある。例えば、FDAがBRIUMVIをRMSに許可することについて、承認はある発売後の要求と承諾に依存し、長期安全性研究、及びBRIUMVIが妊婦と小児科人群に与える影響を評価する研究などを含む。米国以外の他の規制機関も同様の承認後の研究を求めており，EUのEMAやイギリスのMHRAを含むがこれに限定されない。これらの研究は設計や実施に高度に特化しており，かなりの費用に関連しており，結果的にさらなるラベル制限を招く可能性があり，BRIUMVIを販売できる方式を損害あるいは制限したり，その全体の臨床状況に悪影響を与えたりする可能性がある。
さらに、BRIUMVIおよびFDAまたは同様の外国規制機関によって承認された任意の候補製品については、製品の製造プロセス、テスト、ラベル、包装、流通、輸入、輸出、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進および記録は、広範かつ持続的な規制要件の制約を受けるであろう。これらの要求は、安全及びその他の発売後の情報と報告、登録の提出、及び現在の良好な製造規範(CGMP)、良好な臨床規範(GCP)、著者らが承認後に行った任意の臨床試験及び任意の非臨床研究の良好な実験室規範(GLP)を継続的に遵守することを含む。ある製品または当社の第三者製造業者または製造プロセスに以前に未知の問題があることが発見された場合、または規制要件を遵守できなかった場合、製品のマーケティングまたは製造に制限を加えること、製品の市場からの撤回、セキュリティラベルの強制またはリコール、製品の承認の一時停止または撤回、製品の差し押さえまたは差し押さえの許可の拒否、製品の輸出入の許可の拒否、および禁止の公布または民事または刑事罰の適用を招く可能性があり、これらはすべて私たちの業務、将来性、および利益を達成または維持する能力に悪影響を及ぼす。
BRIUMVI、そして私たちが将来承認を得た任意の候補製品は、承認された後、不良副作用を引き起こすことが発見される可能性があり、商業化後に深刻な負の結果を招く可能性がある
BRIUMVIあるいは任意の未来に承認された製品が発売後により広く使用されるか、あるいはより長い持続時間を得るにつれて、データは検証性または他の発売後研究、あるいは不良事件報告を含む臨床研究から来る可能性があり、これは私たちの製品の商業潜在力に影響を与える可能性がある。例えば、より多くの患者が商業環境および臨床環境においてより長時間製品に接触するにつれて、より頻繁および/またはより深刻な有害事象が発生する可能性があるかどうか、または許容可能な安全性および耐性が証明され続けるかどうかは不明である。もし私たちまたは他の人がRMS領域でBRIUMVIまたは他の潜在的な製品または候補製品が市場に入った後に予期しない副作用をもたらすことを発見した場合、いくつかの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある：
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規制当局は承認されたこのような製品の使用適応を撤回または制限することができる |
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規制当局は、製品の使用を減少させるか、または他の方法で影響を受ける製品の商業的成功を制限する可能性がある警告またはブロック警告、予防措置または禁忌症を含む新しいまたは異なるラベル宣言の追加を要求することができる |
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候補薬の投与や投与方法の変更や追加の臨床試験が要求されるかもしれません |
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規制機関は、薬物ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または制限分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールなどの安全使用を確保する要素を含む可能性があるリスク評価および緩和戦略(REMS)を要求することができる |
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私たちは規制調査と政府の法執行行動の影響を受けるかもしれない |
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これらの候補薬を市場から除去することに決定するかもしれません |
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私たちは受け入れ可能な条項で協力協定を締結して私たちのビジネスモデルを実行することができないかもしれない |
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私たちは起訴され、私たちの製品に接触したり服用したりした個人の傷害に責任を負うかもしれない |
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私たちの名声は損なわれるかもしれない。 |
これらのイベントのいずれかまたは組み合わせは、私たちが規制承認を維持し、影響を受けた製品の市場受容度を達成または維持することを阻止するか、または影響を受ける製品を商業化するコストおよび費用を大幅に増加させる可能性があり、これは、逆に候補薬剤を商業化し、収入を創出する能力に著しく影響する可能性がある。
BRIUMVIと著者らの候補製品、非腫瘍適応を含むAzer-celの標的患者群の発病率と流行率はまだ正確に確定されていない。BRIUMVIと私たちの候補製品の市場機会が私たちが推定したより小さい場合、または私たちが得た任意の承認が患者集団のより狭い定義に基づいている場合、私たちの収入と利益を達成する能力は不利な影響を受けるだろう。
RMSの正確な発病率と/或いは流行率はまだ不明である。著者らはRMSにおけるBRIUMVIの予測は推定及び著者らの現在この疾病に対する理解と理解に基づいている。これらの推定は、通常、ターゲット医師との1対1およびグループ相互作用、および科学文献、医療保健利用データベース、および市場研究を含む、我々が推定する際に利用可能な他の源に基づく。私たちは私たちの推定が合理的だと信じているにもかかわらず、多くの要素がその正確性を制限するかもしれない。例えば、私たちが推定するために使用したソースは正しくないことが証明されるかもしれない。また、新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性があり、患者数は予想より低いかもしれない。
BRIUMVIと著者らの候補製品の総潜在市場機会は、承認されれば、最終的に承認された処方情報、医学界の受け入れ程度、患者参入及び薬品定価と精算などに依存する。これらの市場の潜在的な患者数を含む主要市場の患者数は、最終的には予想を下回る可能性があり、患者は私たちの薬物治療を受けることができなくなる可能性があり、新しい患者はますます識別または接触を得ることが困難になる可能性があり、患者と医師は競争製品を使用することを選択するか、または精算が不利になる可能性があり、これらすべては私たちの運営結果および業務に悪影響を及ぼすだろう。
私たちは激しい競争に直面しています。これは他の人たちが私たちよりも前に、あるいは私たちよりも薬を商業化することに成功し、それによって私たちのビジネス機会を減らしたり、排除したりする可能性があります
私たちはバイオテクノロジーと生物製薬市場の競争が激しい分野で事業を展開している。私たちは商業製薬とバイオテクノロジー企業、学術機関、政府機関、民間と公共研究機関を含む多くの源からの競争に直面している。私たちの多くの競争相手は明らかに多くの財務、製品開発、製造、そして商業化資源を持っている。大手製薬会社は豊富な製品商業化経験があり、顧客と重要な現有関係がある可能性があり、更に多くの資源がその製品を普及させることができる。多くの人が私たちと同じ疾患で活躍しており，神経学や免疫学の分野を含めて，私たちと直接競争している人もいる。私たちはまたこのような組織と商業と他の重要な人員を募集することで競争するかもしれない。規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。
もし私たちの競争相手が私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のある任意の薬剤よりも有効で、副作用が少ないか、またはより深刻ではなく、より便利または価格設定または契約の異なる薬剤を開発および商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手はまた私たちよりも早くFDAや他の規制機関のその薬品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちまたは私たちの協力者が市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。競争環境では、会社の通信は、法律、法規およびガイドラインに基づいて、販売促進通信(広告および販売促進ラベル)および非販売促進通信(例えば、いくつかの教育および科学的コミュニケーション)、および連邦法律(“ランハム法案”)および一致した州法律が、誤った広告またはラベルの不公平な競争から企業を保護する潜在的な競争行動の審査に関連する規制機関および競合相手によって厳格に審査される可能性もある。
私たちのすべての候補薬物の成功を影響する重要な競争要素は、承認されれば、それらの有効性、安全性、利便性、価格、模倣薬或いは生物類似競争のレベル、及び政府と他の第三者支払人が精算できるかどうかである可能性がある。
製薬と生命科学業界は迅速に新しい発展が現れ、他の疾病を治療する製薬技術と方法の発展を含む。このような開発は私たちの製品や候補製品を時代遅れにしたり、競争力を欠いたりするかもしれない。私たちの多くの潜在的な競争相手はより多くを持っています
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研究開発資源は人員や技術を含めて |
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監督管理経験 |
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薬物開発、臨床試験、薬物商業化の経験がある |
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知的財産権を利用するための経験と専門知識； |
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資本資源。 |
著者らはまた、合格者の募集と保留、臨床試験場所の確立、臨床試験の患者登録、新製品と候補製品の識別と許可など、これらの第三者からの競争に直面する。
BRIUMVIおよび私たちが将来商業化できる任意の製品は、不利な価格設定法規や第三者支払人保険と精算政策の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうことになります
新薬を管理する監督管理の審査、定価と精算の規定は国によって異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間は発売が承認された後から始まる。一部の市場では、処方薬の価格設定は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、特定の国/地域で製品の発売許可を得る可能性がありますが、その後、価格法規の制約を受け、これらの規制は私たちの候補薬物の商業発売を延期し、長い間延期し、その国/地域で候補薬物を販売することによって生じる収入に悪影響を及ぼす可能性があります。不利な価格設定制限は、私たちのより多くの候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の製品への投資を回収する能力を阻害するかもしれない。清算を受ける資格があるということは、いかなる薬物もすべての場合に支払われることを意味するのではなく、または支払いの費用は、研究、開発、製造、販売、および流通を含む私たちのコストをカバーするだろう。適用すれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれませんし、恒久的にはならないかもしれません。2023年4月27日には、2023年7月1日に施行されたBRIUMVI向けの製品特定J-Codeバージョン(J 2329)を受け取り、医師が精算を考えてBRIUMVIを開きたくない場合の削減に役立つと予想されている。しかし、一部の第三者支払人は依然としてBRIUMVIの補償を得るために、患者がある資格基準に適合していることを証明する書類が必要である可能性がある。
私たちがどんな製品を商業化することに成功した能力はまた、政府当局、個人健康保険会社、その他の組織が私たちの製品と関連治療に保険と補償を提供する程度にある程度依存するだろう。政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算·共同支払いレベルを確立する。アメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。政府当局と第三者支払者は，カバー範囲の制限と特定の薬品の精算金額の制限によりコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は製薬会社が価格の基礎の上で彼らに予定の割引を提供することを要求し、そして薬品の定価に挑戦を提出し、薬品の安全性と有効性を検査する以外に、薬品のコスト効果を検査する。第三者商業支払者が自分の精算政策を設定する際には、通常、連邦医療保険カバー政策と支払い制限に依存する。支払側は、選択された薬剤のみをカバーする処方を使用すること、支払側が好まない薬剤を患者にとってより高価な可変共同支払いを使用すること、および事前許可を必要とするか、または最初に別のタイプの治療に失敗することなど、管理制御を使用することであるいくつかの製品の保証範囲を制限することができる。支払者は価格の高い薬物に対してこれらのカバー障害を加える可能性があるため、私たちの製品は支払人によって駆動される可能性があります。また、患者が保険を受けることができる国では、米国のような保険自己負担額や他の福祉制限は、規制の承認を得た製品を獲得または継続するための障害となる可能性がある。もし私たちが保険を受けたり維持したりすることができない場合、あるいは1つ以上の国や地域での保険が減少すれば、私たちの製品の売上は予想を下回る可能性があり、私たちの財務状況は損害を受ける可能性がある。
医薬品の正味価格は、政府の医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、より低い価格で販売される可能性のある国からの薬品の輸入制限の緩和によって低下する可能性がある。例えば、アメリカでは、私たちは様々な連邦と州医療保健計画、例えば医療補助薬品リベート計画、3400 Medicare薬品定価計画、およびPart D計画に基づいて、薬品購入に割引定価またはリベートを提供しなければならない。医療補助薬品リベート計画や連邦医療保険B部分のような具体的な価格を医療計画の下の政府機関に報告しなければなりません。報告された価格を決定するために必要な計算は複雑で、価格を正確に報告できないと罰を受ける可能性があります
もし私たちが商業化業務を拡大できなければ、BRIUMVIや任意の候補製品が承認されれば、商業化に成功できないかもしれませんし、収入を作ることもできないかもしれません
薬品の商業化は極めて複雑で、資本と資源が高度に密集している過程である。既存のインフラや私たちよりもはるかに多くの資源を持つ老舗会社にとっても、挑戦があった。
私たちはすでに私たちの商業組織とインフラに大きな投資を続けていくつもりだ。2023年1月26日の商業打ち上げ以来、BRIUMVIの商業化を支援するプロセスとシステムを構築しました。私たち自身の商業化能力を確立することには危険がある。例えば、BRIUMVIが行っている商業化を支援するのに十分な数の有効者を募集して保持できない場合、製品のマーケティングや販売に成功することができない可能性がある。
他の要因は、BRIUMVIと他の候補製品を商業化し、製品収入を生成することを阻害するかもしれません
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適用される疾病状態、製品、競争相手及び法律と法規遵守事項について商業化者の初期と持続訓練のコストと時間 |
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商業化者は、BRIUMVIおよび任意の将来承認された製品に関する教育を医師に接触させたり、効果的に宣伝または提供することができない |
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その会社が提供する補充薬が不足しており、より広い製品ラインを持つ会社と比較して競争劣勢になる可能性がある |
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第三者支払者は、BRIUMVIに関する保証決定または任意の候補製品が承認された後の決定の償還または延期を拒否する |
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私たちは効果的なコンプライアンス監視メカニズムを含めた医療コンプライアンス計画を維持することができない |
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アメリカ以外でビジネスパートナーシップを構築し維持することはできません |
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私たちが協力している第三者はアメリカ以外の市場運営に必要な規制承認を維持することができません |
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承認され、製品を継続的に供給した後、製品を商業販売に使用することができる時間； |
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商業化された組織を作ることに関連した予見できない費用と費用。 |
また、我々は、BRIUMVIおよび/または将来的にパートナー関係を通じて米国以外の市場で承認される将来の製品の商業化を促進するために、商業化協定を締結し、将来的により多くの合意を締結することが可能である。2024年2月26日、我々のパートナーは、BRIUMVIがヨーロッパで発売された最初の市場であるドイツビジネスでBRIUMVIを発売した。しかしながら、このような配置を第三者と達成して販売、マーケティング、および流通サービスを実行することにもリスクがある。例えば、私たちは私たちに有利な条件でそのような計画を達成できないかもしれない。私たちの薬品収入あるいはこれらの薬品収入は私たちの収益性は私たちが自分で開発した任意の製品あるいは候補製品をマーケティングして販売する場合よりも低いかもしれません。さらに、私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどない可能性が高く、彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品または候補製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが販売とマーケティング能力を確立することに成功できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補薬物を商業化することに成功しないだろう。しかも、私たちの業務、経営業績、財務状況、そして見通しは重大な悪影響を受けるだろう。
私たちはBRIUMVIがアメリカ以外に、EUを含めて潜在的な市場機会があると信じている。我々は、BRIUMVIの米国、カナダ、メキシコ以外のいくつかの地域での販売について商業化協定を締結しており、その商業化権利は以前TGによって保持されていたため、以前に存在していたパートナー関係に拘束されていたいくつかのアジア諸国を排除し、将来的に第三者と何らかの協力および/または商業化協定を締結して、市場拡張を促進することも可能である。もし私たちがアメリカ以外の他の市場に拡張すれば、これらの市場では、私たちは商業インフラの建設と維持を担当しており、インフラを構築して私たちの薬品を商業化する上で巨額の費用が発生すると予想される。発生した費用によると、これは私たちの現金資源に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが大きな責任を負うことを招き、私たちが開発する可能性のある任意の候補薬物の商業化を制限する可能性があります
私たちは、私たちの候補製品が人体臨床試験でテストを行うことに関連する固有の製品責任リスクと、BRIUMVIおよび私たちが将来マーケティングの許可を得る可能性のある任意の他の製品の商業化に関連するより大きなリスクに直面している。もし私たちがBRIUMVIや私たちの任意の候補製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
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商業化される可能性のある製品への需要は減少しています |
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私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう |
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臨床試験参加者の脱退 |
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このような関連訴訟に直面する可能性のある任意の個人が逆に賠償を求める可能性があるリスクを含む、関連訴訟を弁護するための巨額の費用 |
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実験参加者や患者に多額の報酬を与え |
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収入の損失 |
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私たちが開発する可能性のあるどんな製品や候補製品も商業化できない。 |
私たちは製品責任保険を維持しているが、それは私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれない。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。
私たちが政府の実体と締結したどんな契約も未来の資金とコンプライアンスリスクと関連があるかもしれない。
私たちが政府エンティティと締結した任意の契約は、将来の資金やコンプライアンスリスクに関わる可能性があります。政府エンティティと締結されたこのような契約は、通常、資金不足や独自の要求の遵守などのリスクの影響を受けます。例えば、政府契約調達義務は、通常、資金の獲得可能性に依存し、これはキャンセルまたは減少される可能性がある。また、政府の顧客が将来購入する製品やサービスの数は不確実であることが多い。私たちのどの政府契約も更新されないかもしれないし、便宜のために終了するかもしれませんが、事前にほとんど通知されていません。政府実体との契約は通常、社会経済、雇用やり方、環境保護、記録、会計、その他の要求を含む調達法を遵守しなければならない。これらの契約と法的要求は私たちの業務を複雑化させ、私たちのコンプライアンス負担を増加させるかもしれない。これらのリスクの発生は、いずれも私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの業務運営および私たちの財務状況または運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
設立以来、私たちはすでに重大な運営損失が発生しており、将来的にも損失が出る可能性がある。
生物製薬薬物開発は投機性の強い仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちは2012年1月に運営を開始した。これまで，我々の業務は主に組織と配備会社，業務計画，資金調達，我々の技術開発，潜在的な候補薬物の決定，臨床前研究と臨床試験，UKONIQの商業化(販売撤退)およびBRIUMVIの起動と商業化に限られてきた。私たちは腫瘍学の研究開発と商業化能力に集中している会社から、アメリカやアメリカ以外の神経学や免疫学的ビジネス活動を支援できる会社に転換しています。この転換は様々なリスクに関連しており、私たちはこの転換では成功しないかもしれません。
設立以来、私たちは私たちの努力と財力を臨床試験、私たちの製品と候補製品の製造及び商業製品の支持に集中してきた。これまで、私たちは主に普通株の公開と債務融資を通じて私たちの運営に資金を提供してきた。設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。私たちのほとんどの運営損失は、私たちの研究開発計画に関するコストと、私たちの運営に関する販売、一般、管理コストから来ており、私たちの商業化活動を含む。私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想している。私たちのこれまでの損失は、予想された将来の赤字に加え、株主赤字や運営資本に悪影響を与え続けるだろう。BRIUMVIは私たちが現在発売している唯一の製品です。巨額の研究開発費が引き続き発生する見通しです,BRIUMVIを商業化し続けているため、大量の商業化とアウトソーシング製造費用がある。開発製薬に関する多くのリスクや不確実性により，将来の損失の程度やいつ利益が実現するかは予測できない(あれば)。私たちが本当に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。私たちの収益性は私たちが相当な収入を作る能力にかかっている。
利益を維持するためには、私たちは開発(または認可内)に成功し、私たちの製品または候補製品を商業化して、相当な収入を生成しなければならない。承認されれば、私たちがいつ、そして私たちの製品または任意の候補製品から相当な収入を得るかどうかはまだ確定されていません。また，承認されれば，BRIUMVIや我々の候補製品の収入予測や指導を達成する保証はない.相当かつ持続的な収入を得て、私たちの収入予測または指導を満たすためには、(I)私たちの製品および候補製品の規制承認を獲得し、維持することに成功し、(I)私たちの製品および候補製品を製造、マーケティング、および販売しなければならない。私たちが持続的な収入を生み出す能力は多くの要素に依存していますがこれらに限らず私たちの能力は
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臨床のゴールに合った臨床試験を順調に完了した |
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私たちの製品と候補製品がアメリカと海外市場の許可を得るために必要なすべての安全性、薬物動態学、生物分布と非臨床研究を開始し、成功した |
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FDAと海外の同等の製品の承認を得て、私たちの製品と候補製品を市場と販売し、FDA、MHRA、EMAがRMSのためにBRIUMVIを承認した |
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第三者と商業製造能力を確立し、維持し、監督管理機関を満足させ、コスト効果を持ち、私たちの製品と候補製品の商業供給を提供することができる |
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BRIUMVIを商業化し、および/または第三者と協力するために、私たちの商業化インフラを拡大し、 |
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BRIUMVIと他の任意の他の私たちが医学界および第三者支払人から規制承認を得ることができる製品の市場受容度を実現する。 |
もし私たちが相当な収入と持続的な収入を生み出すことができなければ、私たちは利益を達成したり維持することができなくなり、持続的な資金がなければ、私たちは運営を続けることができないだろう。
私たちは追加的な資本を集める必要がないと予想しているが、私たちはそうしなければならないかもしれない。もし私たちが資金を集めることができなければ、もし必要であれば、私たちは私たちのいくつかの薬物開発計画や商業化努力を延期、制限、減少、または廃止することを要求されるかもしれない。
製薬業の発展は資本集約型だ。我々はまた、規制機関の承認後の承諾を満たすために必要であるか、または代替環境または代替投与方法におけるBRIUMVIの使用を評価するために、第3段階の究極のIおよびII試験および第4段階の臨床研究の開放ラベル拡張の長期耐性を評価することを含む、BRIUMVIのためのより多くの臨床データを生成し、商業採用を支援し、潜在的に拡大している。また、私たちはBRIUMVIを開始したので、予測可能な未来には、承認、商業化、製造、流通を維持し続けるために多くの資源が必要になるだろう。また，2024年にAzer−celによる自己免疫疾患の治療を評価する試験を開始する予定である
私たちが未来に必要な支出の額と時間は、多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
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BRIUMVIと私たちが規制承認を受けた他の製品の商業化に成功しました |
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各製品および候補製品の臨床および商業生産供給スケジュールのコストおよび時間 |
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私たちの販売、流通、その他の商業化能力のコストを拡大する |
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承認の費用と時間を規制する |
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私たちの臨床試験の進展は、試験を支援する費用と、私たちの許可協定に基づいて支払う必要があるマイルストーンの支払いを含む |
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私たちは許可と他の計画を含めて戦略的協力の能力を確立し、維持する |
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特許請求の範囲または他の知的財産権を実施または保護することに関連する費用；および |
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私たちは他の適応や候補製品の程度に許可したり投資したりする。 |
したがって、多くの追加資金が必要かもしれない。将来運営を継続する他の資金源は優遇的な条件で提供されない可能性があり、もしあれば。もし私たちが受け入れ可能な条件でより多くの資金を調達することに成功できなければ、私たちは製品開発を中止し、BRIUMVIまたは私たちの任意の候補製品を商業化するために必要な商業化努力を減少または放棄することを余儀なくされる可能性があり、そうでなければ、魅力的なビジネス機会を失うだろう。任意の追加的な融資源は、株主に希釈効果をもたらす私たちの株式証券の発行と関連があるかもしれない。現在，BRIUMVIを除いて，我々の製品は調査中であり，FDAやいかなる外国規制機関の許可を得て販売されていない。予測可能な将来、私たちはBRIUMVI、手元の現金、および将来の発行または融資で調達した資金を売ることで、私たちのすべての運営と資本支出に資金を提供しなければならないだろう。したがって、私たちの見通しは、会社が商業運営の初期段階でよく遭遇する不確実性、リスク、費用、困難、そして私たちが運営している競争環境を考慮しなければならない。
追加資本の調達は、私たちの株主を希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補薬の権利を放棄し、貴重な管理時間と資源を占有することを要求するかもしれません
これまで、私たちが相当な収入を生み出すことができれば、私たちは公共およびプライベート·エクイティ発行、債務融資、協力、戦略連合、許可協定、または他の手配を通じて私たちの現金需要に資金を提供する予定だ。私たちが2024年8月にBlue Owl Capital Corporation、Healthcare Royalty、Blue Owl Capitalと締結した融資協定の下で借りた資金以外に、私たちは何の約束もない外部資金源(参照してください我々の簡明な連結財務諸表付記7および付記11(詳細は参照)。私たちが普通株または転換可能な証券または普通株に交換可能な証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株株主の権利に重大な悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。私たちはまた、私たちが望まない時に、第三者との協力、戦略連合、または許可手配を通じて資金を求めることができ、私たちは、いくつかの知的財産権、将来の収入フロー、研究計画または製品および候補製品に対する貴重な権利を放棄すること、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与することを要求されるかもしれません。いずれも、私たちの業務、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。債務融資が可能であれば、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含むいくつかの合意が含まれる可能性がある。私たちは、将来の融資に十分な金額や受け入れられる条項があることを保証することはできません。これは、私たちが業務運営を拡大する能力を制限し、私たちの全体的な業務の将来性を損なう可能性があります。
また、拠出作業は、私たちの管理職が彼らの日常活動に対する関心を移す可能性があり、これは私たちの候補薬物を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。金融市場の混乱は通常、株式や債務融資を得ることを難しくし、資金調達需要を満たす能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちは、株式でも債務でも、あるいはこのような発行の可能性が、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性がある追加証券を発行します。
資源が限られているため、私たちはより大きなビジネス機会をもたらすかもしれない、または成功する可能性のある計画または候補製品を利用できないかもしれない。
私たちの資源が限られているので、私たちはいくつかの計画または候補製品、または後により大きなビジネス潜在力を有することが証明された指示の機会の追求を放棄または延期するかもしれない。候補製品の潜在市場の見積もりは正確ではないかもしれません。私たちの現在と未来の研究開発計画への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれません。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力を正確に評価しなければ、私たちは戦略協力、許可、販売、または他の手配を通じて候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。私たちは私たちの努力と資源を潜在的な候補製品または最終的に成功しないことが証明された他の潜在的な計画に集中するかもしれない。あるいは，ある治療領域の候補製品に内部資源を割り当てることができ，その分野では協力手配を達成した方が有利である。
私たちが内部研究計画を通じて私たちの候補製品のためにより多くの治療機会を決定したり、適切な潜在的候補製品を開発することができる保証はなく、これは私たちの将来の成長と将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれかの事件が発生した場合、特定の候補製品の開発作業を放棄または延期させられたり、成功する可能性のある候補製品を開発できなかったりする可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの債務レベルと債務超過義務は私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務に資金を提供することを難しくするかもしれない
2019年2月、私たちはメリーランド州のHercules Capital，Inc.と融資と保証協定を締結し、2021年12月30日、会社はHerculesと改正され、再署名された融資と保証協定(改正された融資協定)を締結し、この協定は2023年3月31日に改正された。2024年8月2日、吾らは改訂された融資協議項目の下ですべての未返済元金及び計算すべき利息及び費用を返済し、改訂された融資協議は実際に終了した。
当社は2024年8月2日に、融資協定(定義は後述)に基づき、行政代理(行政代理)であるBlue Owl Capital Corporation、Healthcare RoyaltyおよびBlue Owl Capitalと25000ドル(予備定期融資)定期融資手配を締結した。
初期定期融資は、(I)締め切りに初期定期融資を一度に抽出し、(Ii)元金総額10000ドルの未承諾追加融資(万(万)を規定する2024年8月2日の融資協定(融資合意)の制約を受ける参照してくださいより多くの情報は，我々の簡明な総合財務諸表付記11)を参照されたい.
融資協議項下のすべての債務は、当社とその保証人であるいくつかの付属会社のほとんどの資産に対する留置権を担保としている。このような債務は私たちに追加的な融資リスクをもたらす可能性があり、特に私たちの業務または現在の金融市場状況が満期時の返済または再融資に不利な場合、その未返済債務を返済することができない。この債務はまた重要な否定的な結果をもたらすかもしれない
もし私たちの現在の債務水準で追加的な債務を増加させれば、上記のリスクは増加するかもしれない。
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私たちは利息と元金を支払うことで債務を返済する必要があり、これは私たちの運営、私たちの研究と開発、その他の一般企業活動を支援するための資金を減らすだろう |
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私たちは融資協定における制限的な契約を遵守できず、違約事件を招く可能性があり、治癒または免除ができなければ、この債務の返済義務を加速させ、融資合意下の債権者は、そのような債務を担保する資産における担保権益の強制実行を求めることができる。 |
もし私たちの現在の債務水準で追加的な債務を増加させれば、上記のリスクは増加するかもしれない。
当社は、債務の利子または元本を支払うのに十分な現金がない場合があります。
修正された融資協定に基づいて当行の現在と未来の債務義務を履行できなかったか、あるいは改訂された融資協定のいかなる契約に違反しても、いくつかの違約の特定の救済期限の制限を受けなければならないと、違約事件が発生する可能性があるため、Herculesはすべての満期金を加速させる可能性がある。もし違約事件により改訂された融資協定の下で支払いが加速した場合、私などは現金で十分に利用できないか、株式や債務融資で追加資金を調達してそのような債務を返済することができない可能性がある。この場合、私たちは、私たちの候補製品開発または商業化努力を延期、制限、減少、または終了することを要求されることができ、または、私たちが本来より開発およびマーケティングしたい候補製品を開発およびマーケティングする権利を他人に与えることができる。Herculesはまた、私たちの知的財産以外のすべての財産を基本的に含む担保代理としての権利を行使して、その利益のために定期的な融資を受ける担保を占有して処分することができる。このようなすべての事件は私たちの業務、財務状況、そして経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
改訂された融資協定は当社に経営その他の制限を加えます。これらの制限は影響を与え、多くの点で、私たちの能力と任意の未来の子会社の能力を制限または禁止します
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特定の資産の処分 |
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ビジネスの範囲を変えることです |
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合併、買収、統合に従事すること |
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追加的な債務を招く |
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資産に対する質権を作成します |
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配当を支払い、出資または資本株式の買戻しを行うこと |
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関連会社との特定の取引に従事します |
このような制限された条約のいずれかに違反することは、私たちの業務と見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが現金と現金等価物を持っている金融機関が倒産すれば、私たちの現金と現金等価物は悪影響を受けるかもしれない。
2023年3月10日、連邦預金保険会社(FDIC)はシリコンバレー銀行がカリフォルニア金融保護·革新部によって閉鎖され、2023年3月12日に署名銀行がニューヨーク州金融サービス部に閉鎖され、FDICが係に任命されたと発表した。シリコンバレー銀行やSignature Bankに銀行口座を保持していないにもかかわらず、第三者金融機関でFDIC保険限度額を超える現金残高を保持していることが多い。どの預金機関が私たちの預金を返還できなかったか、または預金機関の金融または信用市場に影響を与えるいかなる他の不利な状況も、私たちが投資した現金または現金等価物を得ることに影響を与え、私たちの経営流動性や財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
薬品開発と規制承認に関するリスク
もし私たちが私たちの製品や候補製品に対する規制承認を得て維持することができなければ、最終的に私たちの製品や候補製品を商業化することに成功したり、その過程で重大な遅延に遭遇したら、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう
私たちが製品販売から収入を得る能力はBRIUMVIの商業化の成功に大きく依存するだろう。私たちのすべての候補製品は追加の非臨床または臨床開発、規制承認、そして十分な臨床と商業供給が必要です。我々の開発計画の成功と私たちの候補製品の規制承認はいくつかの要素に依存し、その中には以下の要素が含まれる
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私たちが計画した時間の範囲内で、私たちの臨床計画を成功させ、積極的な結果を得て、ターゲットグループにおける候補製品の有効性と許容可能な安全性を支持する |
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新薬(IND)と臨床試験申請(CTA)を用いて、承認/承認を得て、私たちの候補製品が臨床試験を開始できるようにする |
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臨床前研究の開始と完成に成功し、臨床試験の起動、登録と完成に成功した |
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必要な臨床前研究と臨床試験を完成させるために十分な財政と他の資源があります |
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私たちの候補製品に対する規制当局の規制承認を受けた |
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第三者メーカーと臨床供給と商業生産について商業的に実行可能な手配を確立する |
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私たちの候補製品のために特許と商業秘密保護または規制の排他性を獲得して維持する。 |
これらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーまたは根本的に実現できなければ、私たちの臨床計画と規制提出スケジュールに重大な遅延が生じる可能性があり、規制部門の候補製品に対する承認を得ることができない可能性がある。
臨床前研究と早期臨床試験の結果は必ずしも未来の結果を予測できるとは限らないため、著者らが発売したいかなる候補製品も今後の臨床試験において有利な結果がない可能性があり、監督部門の許可も得られないかもしれない。また一時的には“最も重要なのは”我々が発表または公表した臨床試験の予備データは変化する可能性があり、またはより多くの患者データまたはより多くの端末(有効性および安全性を含む)の分析に伴い、感知された製品プロファイルは負の影響を受ける可能性がある。
医薬開発は内在的なリスクを持っている。臨床前開発試験と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の結果を予測できない可能性があり、臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究で満足できると考えており、それにもかかわらず、臨床試験はまだ発売許可を得られなかった。候補製品が十分な臨床前データを示して臨床研究を保証すると、著者らは十分かつ良好に制御された臨床試験を通じて、私たちの候補製品が有効であり、良好な利益-リスク概況を有し、その目標適応に使用する人々を証明することを要求され、その後、私たちは監督機関の商業販売の承認を求めることができる。多くの候補薬物は臨床開発の早期段階で安全性と耐性問題或いは臨床活性不足によって失敗し、臨床前の結果は非常に有望であるにもかかわらず。したがって、これらの化合物のための安全で有効な用量を見つけることができるかどうか、またはそれらが単独でまたは他の候補製品と共に高度な臨床試験に入るかどうかは保証されない。また、早期臨床試験の成功は後の臨床試験も成功することを意味するわけではなく、後期臨床試験中の候補製品は初歩的な臨床試験に合格したにもかかわらず、十分な安全性或いは有効性を証明できない可能性があるからである。会社は常に高度臨床試験で大きな挫折を経験しており，早期の臨床試験が有望な結果を示した後も同様である。臨床試験による候補薬物の失敗率は極めて高かった
臨床試験で治療を受けた患者の個別報告の結果は，このような研究で治療を受けた患者の全群を代表できない可能性がある。また、一般的に国際的に行われるより大規模な第3段階研究は、初期段階の研究よりも、結果が地域や国によって異なる可能性のあるリスクを含むより高い操作リスクに固有に直面しており、研究結果や規制機関の適用が研究結果の意見に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床試験の主要または初歩的なデータを公開するかもしれないが、これらのデータは既存のデータの初歩的な分析に基づいており、結果および関連する発見および結論は、特定の研究または試験に関連するデータをより全面的に検討した後に変化する可能性がある。私たちはまた、このようなデータを分析する際に仮説、推定、計算、および結論を下し、すべての終点およびセキュリティデータを含む特定の研究または試験からのすべてのデータを全面的に、詳細に評価する機会がないか、または機会がないかもしれない。したがって、私たちの報告の主要または初歩的な結果は、同じ研究の将来の結果と異なる可能性があり、またはより多くのデータを受信して十分な評価を行うと、異なる結論または考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。トップラインまたは予備データはまだ監査および確認手続きを受ける必要があり、これは、最終データが私たちが以前に公表したバックライン、中期、または予備データと実質的な差がある可能性がある。トップライン結果を提供する際には、すべての副次的終点が完全に分析される前に、研究の主要な終点を開示する可能性がある。正の主端点は、すべてまたは任意の副次的端点を満たすように変換されない。したがって、最終データが利用可能になる前に、包括的セキュリティ分析およびすべての端末からの最終分析のデータを含む主要データおよび予備データは慎重に表示されなければならない。
また，われわれの臨床前研究や臨床試験の中期データも時々開示される可能性がある。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。例えば、応答持続時間(DOR)および無進行生存期間(PFS)、および年化再発率(ARR)のような連続的に観察されたデータに基づいて、時間が長くなるにつれて変化する可能性がある。また，患者が治療を継続するにつれて，研究からの最終的な安全データは保証されず，十分な分析が得られると，先に提供された安全データと一致し，同種の他の類似薬と区別し，開発の継続を支援するか，研究された適応の規制承認を支援するのに十分有利である。さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。私たちが開示する特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、一般に、規制機関または他の人が、私たちが決定した重大または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある広範な情報に基づいている。もし私たちが報告した中期、トップライン、または予備データが最終結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が私たちが出した結論に同意しない場合、私たちの製品または候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。
著者らの早期臨床試験で報告された多くの結果は現地の研究者が評価した治療効果の結果に依存し、盲目、独立、中央審査の方式で評価した結果と比較して、これらの結果はより大きな変異性或いは主観的な影響を受ける可能性があり、これは通常後期、十分かつ制御された登録指導臨床試験に必要である。我々の登録指導試験の結果が早期研究の結果と異なる場合，我々の臨床開発計画を終了または修正する必要がある可能性があり，開発計画を行う時間を延長し，我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
臨床薬物開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定である。私たちは私たちの候補製品の開発と商業化を完了したり、最終的に完成できなかったりする過程で追加のコストが発生したり、遅延が生じる可能性があります
監督部門の許可を得て任意の候補製品を販売する前に、私たちは臨床前研究を完成し、それから広範な臨床試験を行い、私たちの候補製品の人体における安全性と有効性を証明しなければならない。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果はまだ確定していない。私たちの候補製品がいつ、あるいは人体で有効と安全を証明するかどうか、監督部門の承認を得るかどうか、あるいは差別化された安全性と耐性を持っているかどうかを予測することはできません。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、試験の任意の段階で発生する可能性がある。したがって，我々が行っている試験や将来の臨床試験は成功しない可能性がある。われわれの臨床試験で積極的な結果が生じても，将来の研究では，先に評価した同じ適応でも，代替の適応や環境においても積極的な結果が繰り返される保証はない。
我々の臨床試験の成功は、新薬申請(NDA)またはバイオ製品ライセンス申請(BLA)をFDAに提出し、各候補製品のマーケティング許可申請(MAA)をEMAに提出するための前提条件であり、最終的に私たちの候補製品を承認し、商業マーケティングを行うことである。私たちが行っている、あるいは未来に私たちの候補製品に対する任意の臨床試験が予定通りに完成するかどうかはわかりません。もしあれば。
著者らが臨床試験を完成するかどうか及び臨床試験を完成する速度はある程度著者らが臨床研究/試験地点に参加できる速度、及びその後の患者登録の速度、及び著者らが臨床試験データベースの収集、整理、ロックと分析の速度に依存する。患者入選は多くの要素の関数であり、患者群の大きさ、患者の臨床場所からの距離、研究の資格基準、競争的臨床試験が存在するかどうか、及び現有或いは新薬が著者らが研究している適応に使用されることが許可されているかどうかを含む。他社は現在臨床試験を行ったり計画したりしており，我々が検討している同じ疾患を有する患者の募集を求めていることが知られている。私たちは予測できない事件に遭遇するかもしれません。これらの事件は、現在の臨床試験の完成を延期または阻止し、新しい試験を開始し、マーケティングの許可を得たり、私たちの候補製品を商業化することを含むかもしれません
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FDAや他の規制機関は、追加のデータを提出したり、他の要求を加えたりして、臨床試験を開始することを可能にするかもしれません |
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FDAまたは他の規制機関または機関審査委員会(IRBs)または倫理委員会(ECs)は、予想される試験場所または国/地域で臨床試験を開始するか、または臨床試験を行うことを許可しない可能性があり、私たちは、予想される試験地点および予想される臨床研究組織(CRO)と許容可能な条項について合意に到達することができ、または合意に到達できない可能性があり、これらの条項は、広範な交渉を必要とする可能性があり、異なるCROおよび試験場所は大きく異なる可能性がある |
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私たちの候補薬物の臨床試験は否定的または不確定な結果をもたらす可能性があり、私たちは決定したり、監督機関が追加の臨床前研究や臨床試験を要求したり、あるいは薬物開発計画を放棄することを決定するかもしれない |
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私たちの候補薬の臨床試験に必要な患者数は予想以上に多いかもしれません。これらの臨床試験の登録人数は私たちが予想していたより遅いかもしれません。あるいは参加者はこれらの臨床試験を脱退したり、私たちが予想したよりも高い速度で治療後のフォローアップを行うことができないかもしれません |
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私たちの臨床試験場所を含む第三者請負業者は、法規の要求を適時に遵守したり、彼らの契約義務を履行できなかったり、全く守らなかったり、臨床試験案から外れたり、試験を脱退したりする可能性があり、新しい臨床試験場所や研究者を増やす必要があるかもしれません |
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私たちは、規制要件を遵守しないこと、または参加者が受け入れられない健康リスクにさらされていることを含む、様々な理由で臨床研究を一時停止または終了することを、私たちまたは私たちの研究者に要求することができるか、またはIRBsまたはECSを選択または規制することができるかもしれない |
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私たちの候補製品の臨床試験コストは予想以上に高いかもしれません |
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私たちの候補製品の供給または品質、または私たちの候補製品の臨床試験に必要な他の材料の供給または品質は、世界的な健康危機、国際紛争(例えば、ロシアのウクライナ侵入やイスラエル-ハマス戦争)、経済的不安定または自然災害が私たちのサプライチェーンに与える中断を含むが、これらに限定されないかもしれない |
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規制部門は、私たちに適用される候補製品の要求を修正するかもしれないし、これらの要求は私たちの予想とは異なるかもしれない |
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私たちの候補製品は、不良な副作用または他の予期しない特徴を有する可能性があり、私たちまたは私たちの研究者、規制機関、IRBsまたはECSの試験の一時停止または終了、または同じまたは類似のカテゴリの他の療法の臨床前または臨床試験によって報告される可能性があり、それによって、私たちの候補製品の安全性または治療効果の懸念を引き起こす可能性がある。 |
臨床試験が我々、そのような試験を行っている機関のIRBs、そのような試験のためのデータおよび安全監視委員会(DSMB)またはFDAまたは他の規制機関によって一時停止または終了された場合、遅延に遭遇する可能性もある。このような監督管理機関は一連の要素のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は監督管理要求或いは著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、FDA或いは他の監督機関の臨床試験操作或いは試験場所の検査による臨床一時停止、予見できない安全問題或いは副作用、薬物使用の利益を証明できなかったこと、政府法規或いは行政措置の変化、或いは十分な資金が不足して臨床試験を継続することを含む。FDAを除いて、私たちの臨床試験のdsmbは、dsmbの研究利益-リスクの解釈に完全に基づいて研究設計や閉鎖研究を修正することを提案する可能性があります。dsmb会議の性質を指導する定款を制定しましたが、彼らの研究データの分析と解釈は私たちとは独立して、完全に彼らの制御範囲内にあります。dsmbがセキュリティ問題を発見しなくても、進行中の研究を何も修正することを提案していません。これは上場が承認されれば、研究報告の安全概況が上場承認や商業受け入れを支持する可能性があることを意味しません。以下の多くの要素をもたらすことができます。臨床試験の開始や完了遅延は、最終的に私たちの候補製品が規制部門の承認を拒否される可能性もある。
著者らが行った臨床試験の陰性或いは非決定的な結果、予期しない不良医療事件或いは監督政策の変化は私たちが臨床試験を延期、重複或いは中止しなければならない可能性がある。もし私たちが現在考えている候補薬の重複または追加の臨床試験または他の試験を要求された場合、候補薬の臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、または軽微な陽性である場合、または安全問題がある場合、私たちは：
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私たちの候補製品の発売承認を遅延させます |
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市場の承認を得ていません |
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他の国ではなく、いくつかの国で発売された |
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承認された適応や患者集団は期待や期待ほど広くない |
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発売後の要求または発売後の約束を守る |
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より大きな価格設定圧力に直面しています |
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市場で承認された後、その薬は市場から撤去された。 |
また、規制政策の変化は、私たちが追加の臨床試験を繰り返したり、あるいは私たちの臨床開発戦略を変えなければならないかもしれない。例えば、2022年12月、“食品·薬物総合改革法案”の成立に伴い、国会は、各新薬や生物製品の第3段階臨床試験または任意の他の“重要な研究”のための多様な行動計画の策定と提出をスポンサーに要求している。これらの計画はより多くの異なる患者群がFDA監督製品の後期臨床試験に参加することを奨励することを目的としている。もし私たちがこれらの新しい要求を守ることができなければ、私たちの臨床試験を行う能力は延期または停止されるかもしれない。もし私たちがテストや規制承認に遅延があったら、私たちの薬物開発コストも増加するだろう。いくつかの臨床試験は、組み込まれた患者において所定数のイベントが発生するまで継続するように設計されている。このような試験は，患者の撤退や予想を下回るイベント発生率により遅延する可能性がある。重大な臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮したり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出し、候補製品を商業化することに成功する能力を弱めることを可能にするかもしれない。著者らの臨床前或いは未来の臨床開発計画のいかなる遅延も著者らの業務、財務状況と将来性を深刻に損害する可能性がある。登録を追加すれば、私たちはまた追加料金が発生するかもしれない。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。これらの関係と任意の関連する賠償が知覚的または実際の利益衝突をもたらす場合、適用される臨床試験場所で生成されたデータの完全性またはFDAのこのようなデータの受け入れが脅かされる可能性がある。
生物製品は独特なリスクと不確実性を持っており、これは私たちの業務にマイナスの影響を与えるかもしれない。
生物製品の成功的な開発、製造、販売は長く、高価で不確実な過程だ。生物製品には独特な危険と不確実性が存在する。例えば、細胞系のような必要な生体材料を入手して供給することは、制限される可能性があり、政府条例は、このような材料の輸送および使用の取得および管理を制限する。そのほか、生物製品の開発、製造と販売が受ける監督管理はよく他の医薬製品に適用される監督管理より更に複雑かつ広範である。生物製品、特に大量生産は、往々にして複雑で、革新技術を使用する必要があるかもしれない。このような製造には，この目的のために専用に設計·検証された施設や，複雑な品質保証や品質制御プログラムが必要である。生物製品の製造コストも往々にして高い。BRIUMVIや私たちが開発可能な他のバイオ製品候補製品の開発、製造、販売に成功しなければ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの製品や候補製品は副作用を招く可能性があり、その規制承認を延期または阻止したり、承認後にその可用性と商業潜在力に影響を与えたりする可能性があります
BRIUMVIあるいは私たちの任意の候補製品が臨床試験に入ることによる意外または不良事件は、臨床試験の中断、遅延、修正または臨床試験の一時停止を招く可能性があり、より厳しいラベルを招く可能性があり、あるいはFDA或いは他の監督管理機関が監督管理の承認を遅延或いは拒否する可能性がある。候補製品が発売承認されたとしても、その耐性が他の治療法よりも高いため、不良副作用は承認された製品に対する市場の受け入れを阻害する可能性がある。これは私たちが影響を受けた候補製品を商業化し、販売から収入を得ることを阻止するかもしれない。
すべての薬物の場合と同様に、私たちの候補薬を使用することは副作用を生じる可能性が高い。私たちの実験結果は予想よりも高く、受け入れられない副作用の深刻さと流行率を示すかもしれない。この場合、私たちの試験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、行われている試験を停止するように命令するか、または任意またはすべての目標適応のための候補薬剤の承認を拒否することができる。薬物に関連する副作用は、患者が試験を完了する能力を募集したり、組み入れたり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性もある。また、製品がより広く使用されているか、または承認された後により長時間持続することは、私たちの製品の商業潜在力に影響を与える可能性があるため、検証的研究や他の発売後の研究や薬物警戒報告からデータが生じる可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
早期試験で最初に希望を示した化合物の多くは後に副作用が認められ，化合物のさらなる発展を阻害した。そのほか、早期臨床試験の本質は潜在患者群の一部のサンプルを利用することである。患者数と暴露時間が限られているため、著者らの候補薬物は第三段階或いは登録指導試験中に大量の患者或いは候補薬物に接触した時にのみ、希で深刻な副作用を発見する可能性がある。もし私たちの候補製品が臨床試験で受け入れられない有害事象を招く場合、私たちはマーケティングの承認を得られず、その販売から収入を得ることができないかもしれません。あるいは販売を許可しても競争製品との差別化が不足している可能性があり、これは私たちの業務と運営に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。また，臨床試験の本質は潜在的な患者集団のサンプルを利用することである。患者数が限られている場合、BRIUMVIまたは我々の他の候補製品のまれかつ重篤な副作用は、製品に接触する患者数が有意に増加した場合にのみ発見される可能性がある。
私たちは臨床開発によって推進される任意の製品や候補製品が広く規制されている可能性があり、これは高価で時間がかかる可能性があり、予期しない遅延を招き、必要な承認を受けることを阻止する可能性がある
私たちの製品または候補製品または任意の未来の候補製品の臨床開発、製造、ラベル、包装、貯蔵、記録保存、広告、販売促進、輸入、輸出、マーケティングと流通、ならびに薬物警戒と不良事件報告は、すべてアメリカFDAと世界各地の同様の規制機関によって広く規制されている。米国では、FDAのBLAまたはNDAの承認を得るまで、候補製品の販売は許可されていません。BLAやNDAの承認を得るプロセスはコストが高く，通常数年を要し，関連する製品のタイプ，複雑さ，新規性によって大きく異なる可能性がある.また、承認政策や規制は時間の経過とともに変化する可能性がある。私たちが計画したスケジュール内でFDAや他の外国規制機関の承認を得られなければ、私たちの候補製品を商業化することができない、あるいは全くない場合、私たちは私たちが予想する可能性のある収入を生み出すことができない、あるいは私たちの業務を維持するのに十分な収入レベルを生成することができないかもしれない。
FDAと外国の監督管理機関は薬品の審査過程に対して完全な制御権を持っており、多種の原因で承認候補製品の延期、制限、或いは拒否を含むかなり大きな自由裁量権を含む。規制審査過程において、FDAまたは他の監督機関は私たちの臨床試験設計に同意しないか、受け入れない可能性があり、私たちの研究設計はデータから導出できる結論の潜在的な影響に疑問があるかもしれず、私たちとは異なる方法で結果を解釈する可能性があり、1つの疾患での試験結果を別の疾病に対する監督申請の審査に適用する可能性があり、用量と治療分野が異なっていても、承認が満たさなければならない基準に対する見方を変える可能性がある。実験を支援するためのシナリオであっても，FDAの特別プラン評価(SPA)プロトコルとの制約を受ける可能性がある.FDAが未来に私たちの候補製品を承認することを延期、制限、または拒否しない保証はない。
さらに、私たちのいくつかの臨床試験はオープンラベル研究として行われる可能性があり、これは、試験参加者、研究者、現場スタッフ、私たちCROの一部の従業員、および私たちの現場従業員(例えば、臨床研究アシスタントおよび監視員)などが患者レベルの治療アーム分配を知っていることを意味し、これは研究進行に偏見を導入する可能性がある。また、たとえ私たちの臨床試験が二重盲検、二重シミュレーション研究であっても、治療アームに割り当てられた脱盲は時々発生する可能性があり、例えば、意外な安全事件が発生し、研究治療を理解する必要があるかもしれない。このような研究の標準業界実践と一致する研究データが不適切にブラインド化されることを防止するために十分なファイアウォールが構築されていると信じているが、研究行為に関連する問題が提起されない保証はない。FDAは最終決定を下す前に、安全性、研究行為、偏見、方案との偏差、統計権力、患者完成率、科学或いは医学パラメータの変化或いは研究設計或いはデータの内部不一致などの問題を提出する可能性がある。最終決定を下す前に，FDAは臨床データや安全性や有効性を評価する上で外部諮問委員会の指導を求めることも可能である。これらの問題は、FDA審査の遅延を招き、FDAが承認を拒否したり、会社が規制申請を撤回したりする可能性がある。
FDAまたは世界各地の規制機関が候補製品の承認を延期、制限、または拒否する可能性がある他の理由は、
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私たちはFDAまたは同様の外国の規制機関に候補製品が適応に対して耐性で有効であることを証明できないかもしれない |
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FDAは、個人研究者または看護基準または患者集団が米国とは異なる国で行われる可能性のある試験の臨床データを受け入れない可能性がある |
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臨床試験結果はアメリカ食品薬品監督管理局或いは類似の外国監督管理機関が許可した統計的意義レベルに符合しない可能性がある |
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候補製品の臨床的および他の利益がその安全リスクよりも大きいことは証明できないかもしれない |
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FDAまたは同様の外国の規制機関は、前臨床研究および/または臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない |
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私たちの候補製品の臨床試験から収集されたデータは、米国または他の場所の規制承認を得るために、BLA、NDA、または他のマーケティング許可申請の提出をサポートするのに十分ではないかもしれない |
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FDAや同様の外国の規制機関は、製造プロセスや 第三者メーカーの施設、私たちまたは私たちの協力者は現在、臨床用品と 商業供給契約の締結が計画されている；審査中に、FDAまたは外国の規制機関は問題を提起し、追加の臨床前、臨床、化学、製造および制御(CMC)または他のデータおよび情報を要求または要求する可能性があり、これらのデータおよび情報の開発と提供に時間がかかる可能性がある。“処方薬使用料法案”(PDUFA)の目標日、またはFDAや外国の規制機関の要求を完全に満たすことができないなど、既定の規制審査期限内に必要なデータを生成することができないかもしれない |
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FDAや同様の外国の監督管理機関の承認手続きが大きく変化する可能性があり、私たちの臨床データが承認されるのに十分ではない |
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世界的な健康、政府資金不足、経済危機、国際紛争または国家災害のため、FDAと外国の監督管理機関の運営中断または遅延は審査、検査、承認スケジュールにマイナスの影響を与える可能性がある。 |
候補製品の規制承認を得ることに成功したとしても、FDAは、薬物相互作用や特定の集団における製品の活性を評価するために必要な試験など、追加の臨床試験を含む市販後研究を要求する可能性があり、高価である可能性がある。発売後の研究の結果が製品ラベルに影響を与える可能性があるため，将来の研究でデータが発生した場合，初期処方情報に含まれる製品属性が不変である保証はない.これは、特定の集団において承認された製品の使用を制限するか、または用量修正または禁忌を伴う薬物を導入することを制限する可能性があり、製品の効用または処方医において知覚される製品プロファイルに影響を与える可能性がある薬物-薬物相互作用およびいくつかの患者のいくつかの共通疾患の研究を評価する追加の結果を含むが、これらに限定されない。発売後の研究は、製品処方情報に新たな警告を導入する可能性もある。FDAは、処方者の訓練または発売後の登録を要求するREMS計画を採用することを要求するか、または私たちの製品のマーケティングおよび伝播を制限する可能性があります。最後に，適用された発売後のマイルストーン日までに発売後の承諾を完了できなければ，製品や適応が撤回される可能性がある。承認後の研究や承認後の特殊な要求を満たす要求は、製品や候補製品を商業化する能力に影響を与え、コストを増加させる可能性があります。
FDA指定の画期的な治療法または迅速なチャネルは、実際には、より速い開発または規制審査または承認プロセスをもたらすことがない可能性がある
私たちは私たちのいくつかの候補薬のための突破的な治療や迅速なチャネル指定を求めるかもしれない。重症または生命に危険な疾患の治療に使用される薬剤が使用され、そのような疾患を解決するための満たされていない医療需要の潜在力を示す場合、スポンサーは、より重要な要件を有する迅速チャネル指定または突破的治療指定を申請することができる。FDAはこれらの指定を付与するか否かの広範な裁量権を有しているため，ある特定の候補薬がこのような指定を受ける資格があると信じていても，FDAが付与するかどうかを決定することはできない。画期的な治療や候補薬物の迅速なチャネル指定を受けても，従来のFDAプログラムと比較して，より速い開発過程，審査，承認を経験しない可能性がある。迅速チャネル指定を受けた薬物はFDAとより頻繁にやり取りする資格があり，関連基準を満たしていれば優先審査を行い，BLAやNDAをスクロール提出する資格がある。スクロール審査が許可されても、FDAがローリング審査中により早く提出されたBLAまたはNDAモジュールの審査を開始または完了したことは保証されない。画期的な治療も迅速チャネル指定もNDAやBLA申請の優先審査は保証されていない。
私たちは私たちのいくつかの候補薬のために孤児薬の名前を求めるかもしれない。しかし、私たちは潜在的な市場排他性を含む孤児の薬物指定に関連する利点を得ることに成功したり、維持できないかもしれない。
米国、EU、イギリスを含むいくつかの管轄区域の規制機関は、患者数が相対的に少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。米国の“孤児薬物法案”によると、薬物がまれな疾患または疾患を治療するための薬剤である場合、FDAは孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、通常、年間患者数が20万人未満、または米国での患者数が20万人を超えると定義されているが、米国では、米国での販売によって薬剤開発コストを回収することは合理的に期待されていない。米国では，孤児薬を指定することで一方が臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金を提供する機会などの財政的インセンティブを得る権利がある。孤児薬の名称は年次報告書を通じて不変であり、再評価を受ける必要がある。私たちの候補製品の絶えず変化するデータと開発計画、そして私たちが予想する適応の発病率と流行率の変化によると、私たちがいくつかの候補薬の孤児薬物名を維持することに成功すること、あるいは将来的に他の候補薬の孤児薬物名を得ることに成功することは保証されない。
一般に、孤児薬物名を有する製品がその後、そのような名称を有する適応の最初の発売許可を得た場合、製品は、一定期間内に市場排他期を得る権利があり、これは、FDAまたはEMAがその期間内に同一の薬物または生物学的薬物の別の市場申請を承認することを阻止するであろう。私たちが薬物の孤児薬物排他性を獲得しても、この排他性は、異なる薬物が同じ条件で承認される可能性があるため、指定された薬物を競合から効果的に保護できない可能性がある。孤児薬物が承認された後であっても、FDAが、より安全で、より有効であることが証明されているか、または患者ケアに大きな貢献をしていることが証明されているので、別の製品が臨床的に優れていると結論した場合、FDAは、その後、同じ疾患に対する21 C.F.R.316.3の定義に適合する別の製品を承認することができる。また，指定された孤児薬物が孤児薬指定の適応を得るよりも広い用途で許可されていれば，孤児薬物排他性を得ることはできない。さらに、FDAがその権限を行使して孤児薬物指定を撤回する場合、米国における孤児薬の独占営業権を失う可能性があり、その理由は、重大な事実または重大な情報の漏れを含む不真実な陳述を要求すること、またはその薬剤が実際に孤児薬として指定される資格がないことを含む様々な理由がある可能性がある。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。私たちは私たちの他の候補薬のために孤児薬の指定を求めるつもりだが、私たちは決してそのような指定を受けないかもしれない。私たちがどの候補薬の孤児薬物の称号を得ても、私たちがこれらの称号の利点を享受したり、孤児薬物の排他性を得ることは保証されない。さらに、米国の孤児薬物法は改正案の影響を受ける可能性があり、これらの改正案は市場独占期間を短縮したり、孤児薬物指定の資格を変更したりする可能性があり、これは、私たちの製品や孤児薬物指定候補品を獲得する資格を持っているか、または獲得する資格がある可能性に悪影響を及ぼす可能性がある。
われわれは臨床試験を行っており，米国以外の地点では我々の製品や候補製品のより多くの臨床試験が予定されており，FDAはこれらの地点での試験データを受け入れないか，あるいはこれらの地点での臨床試験活動は国際紛争を含めて政治的条件の影響を受ける可能性がある。
われわれの多くの臨床試験は国際臨床研究サイトを利用している。私たちは評判が良いと考えているCROと臨床研究サイトと協力して、国際的に私たちの研究を展開している。しかし、全世界の臨床試験のモニタリングと監督は更に大きな挑戦に直面する可能性があり、スポンサーは詐欺、不当行為、不適切な職、意外な患者変異性とその他の研究信頼性、品質と結果に影響する問題のリスクに直面している。新冠肺炎の大流行の地理変異性もある国と地区で臨床研究を行うリスクを増加させ、これらの国と地区では、ワクチン接種率と現有の看護標準抗ウィルス治療の差は非常に大きい。このような問題が発生すれば、試験結果に負の影響を与え、状況と関心の範囲に応じて、甚だしきに至っては試験を有用にしたり、監督部門の認可を得られなくなる可能性がある。我々の任意の実験においてこのようなイベント(特に登録指導の研究)が発生すれば，それらは我々の業務に大きな負の影響を与えるであろう
また，米国以外で行われている臨床研究は国際紛争の悪影響を受ける可能性がある。例えば、2022年2月、ロシアはウクライナへの全面的な軍事侵入を開始した。1つまたは2つの国、およびこの衝突の影響を受ける可能性のある隣国(例えば、ポーランド、スロバキア、ベラルーシ、グルジア)では、私たちはRMSおよび/または腫瘍学プロジェクトの臨床試験場所を持っている。これらの地域で積極的に患者を募集している臨床試験はないが，長期治療やフォローアップを行っている被験者もいる。ロシアとウクライナの政治と物質条件は影響を受けた場所に研究薬物製品を供給する能力を妨害した；患者が著者らの臨床試験に参与する能力及び著者らがこれらの患者データ(長期フォローアップデータを含む)を収集する能力を影響した；そして影響を受けた地点の臨床試験活動の一時停止を招いた。また、米国とその欧州同盟国は、ロシアの主要金融機関に対する地域禁輸、全面封鎖制裁、その他の制限を含むロシアとベラルーシに対して重大な制裁を実施した。具体的には、このような制裁は、特定のロシア会社、官僚、および寡頭とのビジネスを禁止することと、特定の国およびEUが、グローバル銀行を接続するユニバーサル銀行間金融電気通信協会(SWIFT)電子銀行ネットワークから特定のロシア銀行を除去することを約束することと、ロシア中央銀行が制裁影響を破壊することを防止するための制限的措置とを含む。私たちがロシア、ベラルーシ、ウクライナ、そしてこの地域の他の場所で臨床試験を行う能力も制裁法の適用によって制限される可能性がある。この紛争や政府の対応は世界経済の不安定を招いており、これは私たちのサプライチェーンや商業化努力に影響を与える可能性がある。この衝突は製品開発や我々の全体業務に実質的な影響を与えないと考えられるが，情勢の急速な変化やウクライナやロシア以外への拡張の可能性を考慮すると，この衝突の全面的な影響は不確実である。
アメリカで私たちの候補品を承認することは、その候補品が他の管轄区域で承認されることを保証することはできない。
私たちはアメリカ以外のいくつかの国でもっと多くの製品承認を求めるつもりだ。各国の薬品に対する承認手続きはそれぞれ異なり、1つの管轄区で承認されることは、他の司法管轄区で承認されることを保証することはできない。例えば、FDAが候補製品を承認したとしても、外国司法管轄区域の同様の規制機関は、同じ候補製品を承認しない可能性があり、または候補製品のための同じ適応を承認するか、または承認するために追加の証拠が必要となる可能性がある。他国で承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。アメリカ以外の多くの国では、この製品は発売前に精算承認を受けなければならない。しかしながら、全体的に、外国の規制承認プロセスは、上述したFDA承認関連リスクと類似しているか、または同じである長く挑戦的なプロセスに関連する。したがって、私たちまたは未来のパートナーが、任意の外国司法管轄区域での私たちの製品と候補製品の承認をタイムリーに得ることを保証することはできません。ある外国市場で承認されなければ、私たちの製品と候補製品のすべての市場潜在力に重大な影響を与え、他の国/地域の規制過程に負の影響を与える可能性がある。また、もし私たちが外国司法管轄区域で製品や候補製品の規制承認を得たら、複雑な規制、法律、その他の要求を遵守する負担に直面し、これらの要求はコストが高く、追加のリスクと不確実性に直面する可能性がある。
我々の候補製品はまだ開発中であり、製造パートナーと商業製造活動を行っているため、我々の製品および候補製品の生産において実施される臨床および商業製造場の増加およびプロセス改善は、それらのタイムリーな送達または品質に影響を与える可能性がある
私たちは臨床や商業用途の製品を製造する上で経験が限られている。私たちは今のところ自分の製造能力を持っていない。私たちはすでにサムスン生物とBRIUMVI商業供給の契約製造関係を構築した。いずれの供給計画と同様に、BRIUMVIや我々の開発計画の市場需要を満たすために十分な品質と数量の材料を得ることは保証されず、これらの努力で成功することも確保できない。
可能かつ商業的に実行可能な場合、私たちは私たちの商業製品のための原材料、製造、テストサービスの予備戦略を制定する予定です。追加の商業生産拠点の設立には長い納期とコストが必要であることを考慮すると、現行の良好な製造規範(CGMP)に基づいて単一契約メーカーによって長年我々の商業製品を生産することが予想される。私たちの商業製造パートナーが私たちの候補製品を生産できる施設数は限られており、商業化に十分な候補製品を生産する上で経験が限られている。私たちの第三者製造業者には他の顧客がいて、他の優先順位があるかもしれませんが、これは彼らが満足できる能力および/またはタイムリーに作業を完了する能力に影響を与える可能性があります。この二つの状況は私たちがコントロールできることではない。
私たちの開発計画や将来許可または買収可能などの製品も同様に契約製造関係に依存すると予想しています。しかし、私たちは私たちが受け入れられる条件でこの製造業者との契約に成功したか、または根本的にできないという保証はない。
契約メーカーはFDA、すなわち薬品監督管理局の定期的かつ抜き打ち検査を受けている,適用されれば、cGMP要求と他の州と連邦法規を厳格に遵守することを確実にするために、対応する州機関がある。製造品が世界に登録されている場合、同様の規制検査負担は各販売地域に適用される。我々の製造パートナーが検査されcGMPに適合していないと考えられると，製品のリコールを招く可能性があり，在庫が廃棄される可能性があり，生産が停止する可能性があり，供給が遅れたり，他の方法で中断されたりする可能性がある.
事業化の前または後にメーカーを交換する必要がある場合、FDAおよび対応する外国規制機関は、これらの新しいメーカーを事前に承認する必要がある可能性があり、これは、FDAおよび他の法規および基準に適合することを確実にするために、テスト、規制提出、および追加検査に関連し、長い納期および遅延を必要とする可能性がある。しかも、潜在的なメーカーの数が限られているので、メーカーを交換することは難しいかもしれない。私たちは代替製造業者を迅速に見つけることが難しいかもしれないし、私たちが受け入れられる条件で、あるいは根本的に不可能かもしれない。
私たちのいくつかの製品と候補製品は現在比較的に小さいロットで生産され、臨床前と臨床研究に使用されている。これまで実施されてきたプロセス改善は変更されており、将来のプロセス改善は、製品または候補製品の活動および/または分析プロファイルを変化させる可能性があり、これは、製品の安全性および有効性に影響を与える可能性がある。1つのプロセスで製造された薬剤に接触した患者は、別のプロセスで製造された薬剤の患者よりも追加的および/または異なる有害事象が発生する可能性があり、または1つのプロセスで製造された薬剤に接触した患者において有害事象が発生する頻度、強度および持続時間は、別のプロセスで製造された薬剤の患者よりも高い可能性がある。
さらに、BRIUMVIまたは我々の任意の候補製品の任意の将来の最適化プロセスによって製造される材料の性能は、これまでに生産された製品または候補製品と同等であることは保証されず、これは、これまでに公表または提供されたデータと比較して意外な安全性または有効性結果をもたらす可能性がある。同様に、我々の任意の候補薬剤に対して各プロセス改善を行った後、新しい材料を用いた将来の臨床試験結果は、行われた追加のプロセス改善の効果(あれば)に関連する不確実性の影響を受けるであろう。
政府の医薬業界規制のリスクと法律コンプライアンス問題
私たちは新しい立法、規制提案、第三者支払者イニシアティブに支配されており、これらは私たちのコンプライアンスコストを増加させ、私たちの製品のマーケティング、パートナーの獲得、資金調達能力に悪影響を及ぼすかもしれない
米国や一部の外国では，医療システムは多くの立法や規制面の変化や提案中の変化が発生しており，その多くは処方薬の定価と全体の医療コストの低減に集中しており，製品の販売に影響を与え，将来の革新を支援する能力に影響を与える可能性がある。私たちは、処方薬の価格設定や他の医療コストが世界的に大きな政治的、社会的圧力を受け続けると予想している。
米国では，総裁，連邦，州立法機関，医療機関，第三者支払者は医療コストの制御に集中し続け，処方薬の獲得可能性と負担性に対する公衆の懸念を解決している。“患者保護と平価医療法案”は2010年の“医療保健と教育和解法案”(総称してACAと呼ぶ)の改正後、2010年に公布され、アメリカの医療システムに対して重大な改革が行われた。ACAの変化は医療補助の拡大と個人医療保険任務の実施を通じて医療保険のカバー範囲を拡大すること；政府医療保健計画下の薬品のカバー範囲と精算を変えること；ブランド薬品メーカーから年会費を徴収すること；及び政府の法執行権力を拡大することを含む。ACAは採択以来いくつかの立法や訴訟の挑戦を受けてきたが、バイデン政府はACAの強化と拡大を求めることが予想される。ACAのさらなる変化が我々の業務にどのような影響を与えるか，あるいは管理部門の任意の変化がACAや我々の業務に影響を与えるかどうかは予測できない.
ACA以外にも、処方薬の価格決定のやり方に対する立法、規制、法執行への興味もますます大きくなっている。両党の立法支持を得るか、あるいは和解を通じて立法となる可能性のある提案は、連邦医療保険D部分に自己支出上限を増加させること、連邦医療保険がメーカーと連邦医療保険D部分とB部分がカバーするいくつかの薬物を直接交渉することを許可すること、および薬品価格上昇に制限を加えることを含む。また、総裁·バイデン氏は行政行動をとり、新たな薬品定価モデルなどの薬品定価措置を打ち出す可能性がある。バイデン政府はまた、政府援助の医療保険選択の拡大を含む米国の医療システムの実質的な改革を提案する可能性がある。我々は、潜在的な行政命令、規則および政策宣言の廃止または新しい立法の影響または結果、特に医療規制および政策構造に対するいかなる相対的な影響、またはそれらが私たちの業務に与える可能性のある影響を決定しない。私たちは薬品の価格設定がバイデン政府の重点になると予想する。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品への参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む薬品の価格設定を制御するための法規を立法し、実施してきており、場合によっては、他の国からの輸入および大量調達を奨励することを目的としている。
アメリカ議会は最近数回の調査を行い、薬品定価の透明性の向上、連邦医療保険制度下の処方薬コストの低減、価格上昇の制限、定価とメーカー患者計画との関係の評価及び政府医療保健計画の処方薬の精算方法を改革するための立法を提案し、公布した。例えば、2018年両党予算法案(BBA)はメーカー販売時点割引を2019年1月1日から50%から70%に引き上げ、最終的にブランド医薬品メーカーの責任を増加させた。将来的にとりうる医療改革措置は、より厳しいカバー基準を招き、製造性金融責任を増加させ、承認されれば、任意の候補製品に追加の価格下圧力を加える可能性があると予想している。連邦医療保険や他の政府医療計画のいかなる精算減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。
引き続き競争を増加させることによって薬品価格を下げるために努力し、政策提案は模倣薬と生物類似薬の承認と上場許可を求めることを求めている。例えば、2018年、FDAは生物類似行動計画を発表し、承認された生物(例えば、新適応)の変更が法定12年排他期(通常は傘形排他性と呼ばれる)の残り時間によって保護されるかどうかに関する意見を含む、より多くの生物類似製品の獲得性をどのように最適に促進するかについて意見を求めた。生物学的固有期間を修正するか、または生物学的類似または模倣薬の承認を促進する他のステップをとる場合、FDA承認を得る時間が現在予想されているよりも早いので、任意の製品の生物類似/模倣薬競争に遭遇する可能性がある。
最近では2022年8月16日に総裁·バイデンが“2022年インフレ低減法案”(“法案”)に署名し、処方薬のコスト低減のための措置と関連する医療改革がいくつか含まれている。具体的には、この法案は衛生·公衆サービス部(DHHS)がある高コストのMedicare B部分とD部分の合格薬物に薬品価格上限を設定することを許可し、指示し、初期薬品リストは2023年8月29日に選定され、最高価格適用性の初年は2026年に開始される。2023年10月3日，医療保険·医療補助サービスセンターは，最初に選択した薬物のすべてのメーカーが参加を選択したと発表した。この方法はさらに国土安全保障省がある連邦医療保険B部分とD部分の薬品の価格上昇速度がインフレ率より速い製薬業者を処罰することを許可した。最後に，この法案は連邦医療保険D部分福祉の設計を大きく変え，2025年からD部分受益者の年間自己負担支出上限を2，000ドルとした。私たちは、追加的または関連する立法または規則が発行または公布されるかどうか、またはある場合、これらの変化が商業用途のために承認されれば、私たちの任意の候補薬物の収益性にどのような影響を与えるかを決定することができない
州レベルでは，各州がそれぞれの医療補助計画において大きな経済的圧力に直面しており，医療コストに対する公衆の懸念に対応している。カリフォルニア州、フロリダ州、ネバダ州とメイン州などの州はこれらの圧力に応答し、一連の立法と政策提案を公布し、処方薬の価格を制御し、例えば、アメリカ以外の司法管轄区から薬品を輸入することを許可し、州薬品調達に対して価格制御を実施し、州薬品調達を単一購入者に合併し、処方薬の価格とマーケティングコストをめぐって透明性措置を実施する。これらの措置は州によって異なります。承認されれば、私たちの製品に対する最終需要を減らしたり、私たちの製品の価格設定に圧力をかけたりするかもしれません。
さらに、我々の製品または候補製品の商業成功に悪影響を及ぼす可能性があり、その商業成功を阻止する可能性のある他の立法改正も採択された。より広く言えば、改正された2011年予算制御法または予算制御法には、2030年までに提供者に支払う医療保険を削減することを含む連邦赤字削減のための条項が含まれている(2020年5月1日~2020年12月31日を除く)。Medicare、Medicaid、または他の公共援助または補助金に影響を与える医療計画の重大な支出削減、または任意のより広範な赤字削減努力または“予算制御法案”の立法代替として徴収される任意の重大な税金または費用、または他の態様は、私たちが予想する製品収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
また、審査後の要求を拡大する立法と監督管理提案を提出し、“孤児薬品法”と関連ガイドラインを改正し、3400種類の薬品定価計画を改革し、薬品の販売と販売促進活動を制限した。3400 DHS薬品定価計画について、最近の立法提案及びオスミウム政策に対する司法挑戦はこの計画に参加した薬品メーカーにチャンスと挑戦をもたらした。さらに、私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、FDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認(あれば)にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできません。また、FDA承認過程に対する国会のより厳格な審査は、上場承認を著しく延期または阻止し、より厳しい製品ラベルと上場後のテストとその他の要求の制約を受ける可能性がある。
多くの国際市場では、EU、政府が処方薬の価格、患者参入および/または精算レベルを規制し、その政府が援助する医療システムのバイオ製薬予算を制御する。EUおよびいくつかの国は、医療支出の全体的なレベルを制御するために、バイオ製薬コストを低減するために、措置を発表または実施し、将来的に新しいまたは追加的な措置を実施する可能性がある。これらの措置は国によって異なり、他にも、非保険決定、患者参入制限、国際価格参考、強制割引またはリベート、および処方薬の国境を越えた販売が含まれる可能性がある。これらの措置は、私たちがいくつかの国際市場で収入を創出したり、私たちの製品や候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
世界の処方薬価格は引き続き圧力、立法と規制提案に直面する可能性があり、米国連邦と州レベルの立法と規制提案を含み、医療保健の獲得可能性を拡大し、医療製品とサービスのコストをコントロールまたは低減することを目的としている。私たちは未来に取られる可能性のある計画を予測できない。政府、健康保険会社、保健組織、および他の保健サービス支払者は、保健費用のコントロールまたは低減に努力し続けており、他にも悪影響を及ぼす可能性がある
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私たちは収入を作ったり利益を達成したり維持したりします |
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規制部門の許可を得ることができるどんな製品の需要も |
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私たちは私たちの製品に公平だと思う価格を設定することができます |
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私たちが払わなければならない税金レベル |
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資金の入手可能性。 |
また、政府は価格規制を実施する可能性があり、これは私たちの将来の収益性に悪影響を及ぼす可能性がある。
顧客や第三者支払者との関係はあります適用される詐欺および乱用法律、虚偽請求法律、透明性および開示法律、健康情報および安全法律、および他の医療保健法律および法規の制約を受けて、これは、私たちを刑事制裁、民事処罰、政府医療計画から除外され、契約損害、名声被害、および利益および将来の収入減少に直面させる可能性がある
FDA、EMA、MHRAのBRIUMVIの承認に伴い、私たちは追加的な広範な医療保健法律と法規の要求、連邦政府および私たちが業務を展開している州と外国政府の監督を受ける。医療提供者と第三者支払者は，我々が上場承認を得た任意の候補薬の推薦や処方において主要な役割を果たしている。私たちはこれらの専門家と実体と、患者と患者の権益提唱組織の過去、現在と未来との関係、手配と相互作用により、私たちは広範に適用される詐欺と乱用、その他の医療法律と法規に直面させ、これらの法律と法規は私たちの製品のマーケティング、販売、流通と私たちのマーケティング承認を得た候補製品の業務または財務手配と関係を制限するかもしれない。適用される連邦と州医療法律法規の制限は
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他の事項に加えて、連邦反バックル法規は、個人の紹介または購入を誘導または奨励し、任意の商品またはサービスを注文または推薦するために、直接または間接的に現金または実物の形態で報酬を請求、提供、受け入れ、または提供することを禁止し、個人の紹介または購入、注文または推薦を禁止し、これらの商品またはサービスは、連邦および州医療保健計画(例えば、MedicareおよびMedicaid)に従って支払うことができる。個人またはエンティティは、法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる |
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連邦虚偽請求法“は、民事通報者または準訴訟を含む個人または実体に民事処罰を適用することを含み、他にも、個人または実体が故意に連邦政府に虚偽または詐欺的な支払い請求を提出することをもたらすか、または虚偽陳述によって連邦政府への支払い義務を回避、減少または隠蔽することを含む。例えば，これらの生命科学会社は，ラベル外で薬物を普及させた疑いがあること，政府に価格報告目的のための定価情報に価格優遇を隠していること，顧客に製品を無料で提供し，顧客がその製品の連邦医療計画に請求書を発行することを期待しているといわれていることなどから，“虚偽請求法”下の法執行行動に直面している。さらに、政府は、虚偽請求法案については、連邦反リベート法規または連邦食品、医薬品および化粧品法(FDCA)違反によって発生した物品およびサービスのクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成することを含むと断言することができる |
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2009年の“健康情報技術経済·臨床健康促進法案”(HITECH)及びその実施条例により改正された連邦“1996年健康保険携帯·責任法案”(HIPAA)には、医療福祉、プロジェクトまたはサービスの交付または支払いに関連する重大な事実または任意の重大な虚偽陳述を故意に偽造、隠蔽または隠蔽し、または任意の重大な虚偽陳述を行い、または実行しようとする任意の医療福祉計画(プライベート第三者支払者を含む)の計画を知り、または故意に偽造、隠蔽または隠蔽し、刑事および民事責任を適用する詐欺条項がある。連邦反リベート法規と同様に、個人または実体は、この法規やこの法規に違反する具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる。この法規に違反することは重罪であり、罰金、監禁、または政府援助のプロジェクトから除外されたり、違反疑惑を解決するための誠実な監督と報告義務を負う可能性がある | |
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“平価医療法案”第6002条によると、“医師支払陽光法案”は、連邦医療保険、医療補助又は児童健康保険計画に基づいて精算可能な薬品、設備、生物製品及び医療用品の製造業者に、医師及びある他の医療保健提供者及び教育病院への支払い及び他の価値移転に関する特定の情報を監視·報告し、連邦政府に再開示することを要求する。連邦医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)は、医師が日光を支払う法案に違反する行為を処罰する可能性があり、具体的には状況に応じて、報道の支払いは、私たちと医療従事者や学術医療機関との関係の審査を引き起こす可能性もあり、反リベート法規や他の医療保健法律によって影響を与える可能性がある |
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HITECHおよび他の修正案によって修正されたHIPAAおよびその実施条例は、個別に識別可能な健康情報のプライバシー、安全および伝送を保護する上で、いくつかのカバーされた実体医療提供者、健康計画および保健情報交換所およびその商業パートナーが、強制契約条項を含む、個別に識別可能な健康情報の使用または開示に関するいくつかのサービスを提供する義務があることを規定している |
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広範な連邦および州消費者保護および不正競争法では、これらの法律は、プライバシーに関する活動を含む市場活動および消費者を損なう可能性のある活動を広く管理する |
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アメリカ食品薬品監督管理局及びその実施条例は、その中で薬品マーケティングを厳格に規範化し、メーカーが許可されていない或いは用途が一致しない場合に製品の販売促進とマーケティングを禁止するFDAとの連携-r同値標識； |
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医療補助薬品リベート計画を含む連邦法律は、製薬業者にいくつかの計算された製品価格を報告することを要求するか、または政府当局または個人エンティティに特定の割引またはリベートを提供することを含み、通常は政府医療計画下の精算条件として使用される |
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“医薬品サプライチェーン安全法”(DSCSA)は、製造業者を含む商業製品サプライチェーンにおける実体を規定し、米国で処方薬の流通状況を識別および追跡する義務がある |
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州法律は、上述したいくつかの連邦法律と同等であり、例えば、任意の第三者支払人(商業保険会社を含む)の精算項目またはサービスの逆リベートおよび虚偽クレーム法律、州透明性法律、製薬業者と医療業界のメンバーとの相互作用を制限する州法律、および場合によっては健康情報のプライバシーと安全を管理する州法律に適用され、その中の多くの法律は重大な点で互いに異なり、通常は連邦法律の先制されず、コンプライアンス作業を複雑化させる。 |
BRIUMVIの商業化に伴い，患者がこの製品を得るのを支援するための患者支援サービスを提供する措置を講じている。我々の患者支援計画は，患者支援計画サプライヤーや他の第三者とともに管理されている。政府は患者支援計画の範囲および薬品メーカーとそのサプライヤーがこのような計画を運営する方式をより厳格に審査した。私たちのコンプライアンス制御、政策、プログラムは、私たちの従業員、業務パートナー、またはサプライヤーの行為が法律、法規、または変化する政府の患者支援計画への指導を防止するのに十分であることを保証することはできません。政府の調査は、結果にかかわらず、私たちのビジネス行動に影響を与え、私たちの名声を損ない、経営陣の注意を移し、私たちの費用を増加させ、患者への援助を減らすことができる。私たちまたは私たちの供給者が、これらの手続きの実行中に関連する法律、法規、または政府の指導に従わなかったと考えられた場合、私たちは損害賠償、罰金、処罰または他の刑事、民事または行政処罰または法執行行動を受ける可能性があります。
私たちが第三者の業務手配と適用される医療法律と法規に適合することを確実にし、大量のコストに関連する。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または未来の法規、法規または判例法に関連している。コンプライアンスと法執行状況および関連リスクは、政府の法執行の前例と和解の歴史、コンサルティング意見、特殊詐欺警報によって情報を提供する。私たちのコンプライアンス方法は時間の経過とともにこのようなタイプの発展によって変化するかもしれない。さらに、連邦反減税法規下の潜在的な安全港は立法と規制行動によって変化する可能性があり、したがって、私たちは私たちの業務慣行を調整したり、より厳格な審査を受けることにするかもしれない。私たちの販売チームが行っている活動を含めて、私たちの運営が、これらの法律または他の任意の政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは、連邦医療保険や医療補助のような政府援助の医療計画から除外され、個人通報者が政府名義で提起した準訴訟、および私たちの業務を削減または再編するための重大な民事、刑事および行政処罰、罰金に直面する可能性がある。
もし私たちが適用されるデータプライバシーとセキュリティ法律に違反した場合、民事と刑事処罰、損害賠償、罰金、名声損害、および私たちの業務を削減または再構築することを含む罰を受ける可能性があります
私たちが個人情報を運営、取得、保存している各管轄区域では、プライバシーとセキュリティ法律の制約を受ける可能性があります。プライバシーとデータ保護の立法と規制構造は発展し続けており、プライバシーやデータ保護問題にますます注目されており、これは私たちの業務に影響を与える可能性がある。
米国内では、HIPAAは、HIPAAによって拘束された保護された健康情報に関連し、HIPAAよりも広範または厳しい州法律に代わることはないので、プライバシー、セキュリティ、違反通知要求に関する連邦“下限”を確立している。また、連邦や州レベルでは、個人データのプライバシーやセキュリティ問題を解決するための他の多くの法律、法規、立法、規制がある。私たちが受け取ったデータによると、HIPAAによって発表されたプライバシー規制よりも制限的または異なる要件が含まれている可能性がある連邦および州プライバシー関連法律によって制約される可能性があります。これらの法律はそれぞれ異なり、このようなデータに追加的な処罰と要求を加える可能性がある。HIPAAは、医療提供者と私たちが相互作用する可能性のある他のエンティティ(臨床試験場所を含む)に影響を与え、患者の健康情報を開示する能力を有する。連邦貿易委員会法案(FTCA)第5条(A)条によると、連邦貿易委員会(FTC)は、会社が保有する消費者情報の敏感性および数、業務の規模および複雑さ、および安全性の向上および脆弱性の削減に利用可能なツールのコストを考慮して、会社のデータセキュリティ対策が合理的かつ適切であると予想している。連邦貿易委員会は権威を主張し、企業が消費者情報を処理する上で実際にまたは不公平または欺瞞的とされているやり方に対して法執行行動をとる。医療データは敏感なデータと考えられ、より強力に保護されなければならない。各国もまた要求を加えることができる。例えば、カリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA)は2020年1月に施行され、カバーする会社のためのデータプライバシー義務を創出し、その情報を開示しない権利を選択することを含むカリフォルニア住民にプライバシー権を提供する。コロラド州，コネチカット州，ワシントン州，ユタ州，バージニア州，アイオワ州でもデータプライバシー法が公布されている。他の事項に加えて、これらの州の法律は、カバーする会社のための新たなデータプライバシー義務を創出し、その情報を開示しない権利を選択することを含む州住民に新たなプライバシー権を提供する。CCPAはまた、特定のデータ漏洩に対して法定損害賠償を有する個人訴権を作成し、それにより、データ漏洩に関連するリスクを潜在的に増加させる。ワシントンの“私の健康私のデータ法案”にはまた個人的な行動権利が含まれている。いくつかの州法規を施行する条例案が公表されているが、すべての新法規がどのように解釈されるのかについては、まだ多くの問題がある。上で議論された法律に加えて、新たな新型肺炎の大流行中のサイバー攻撃の増加が再び米国や他の管轄地域のデータプライバシーとセキュリティを再び注目の焦点にしているため、2024年以降により厳しい連邦や州プライバシー立法が見られる可能性がある。私たちはどこで新しい立法、これらの立法の範囲、あるいは私たちの業務と運営に潜在的な影響が現れる可能性があるか予測できない。私たちは、私たちのデータプライバシーとセキュリティポリシー、手続き、活動が適用され、変化していく法的要件に適合していることを確実にするための追加コストが発生すると予想されます。
多くの他の司法管轄区域は個人が識別できるデータのプライバシーと安全を規制している。例えば、欧州経済地域(EEA)では、個人データの処理は、2018年5月に施行された“一般データ保護条例”(GDPR)によって制約されている。GDPRは、公平な処理通知の提供、データ主体の権利の行使、規制機関および影響を受けた個人への何らかのデータ違反の報告、GDPRがカバーする個人データを扱う第三者との関係をどのように記録するかなど、EEAで行われる臨床試験に関する義務を増加させる。GDPRはまた、欧州経済地域(欧州経済地域の臨床試験地点を含む)からヨーロッパ共同体に十分なデータ保護レベルが不足していると考えられる国(例えば、米国)への個人データの送信の審査を強化している。2020年7月、EU裁判所は、欧州経済地域から米国への個人データの移転を合法化するためのメカニズムの一つであるEU-米国プライバシー遮蔽枠組みの無効を発表し、欧州経済区から米国へのデータ移転の全面的な審査強化を招き、データプライバシー立法を遵守するコストを増加させる可能性がある。
もし私たちの業務が私たちに適用される任意のデータプライバシーおよび安全法律、規則または法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事および刑事罰、損害賠償、罰金、および私たちの業務を削減または再構成することを含む罰を受ける可能性があり、これは私たちの業務運営能力と私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。コンプライアンス計画は、これらの法律、規則、または法規違反による調査·起訴のリスクを低減することができるが、私たちの計画が露出する可能性のあるすべての分野を解決するとは確信できず、特にこの分野の要求と政府の要求に対する解釈が発展しているため、この分野のリスクは完全に除去できない。私たちがこれらの法律、規則、または法規に違反した行為は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意を移し、私たちの業務や名声を損なう可能性があります。さらに、適用された連邦と州のプライバシー、安全、詐欺、報告法を実現し、継続的に遵守することは費用が高いことが証明されるかもしれない。
新しい国際市場を開拓する際に現地の法律や風習を十分に理解し、遵守できなければ、これらの業務は損失を被ったり、他の方法で私たちの業務や運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります
私たちは子会社を通じて、あるいは供給、マーケティング、流通業者を通じて、ある国と地域で私たちの業務の一部を経営したいです。私たちが子会社を運営し、株式投資家を審査する上で経験が限られている国では、特定の中間体、薬品、技術の輸出入制限、および重複する可能性のある複数の税法を含む様々な国や現地の法律の遵守に関連する追加のリスクに直面する。また、ある国では、これらの国の業務や一般的な国際業務についてより多くの経験がある可能性があるいくつかの会社からの競争に直面する可能性があります。私たちはまた、異なる国の新しい施設を私たちの既存の業務に統合することの困難さと、異なる国で雇用された従業員を私たちの既存の企業文化に統合する困難に直面する可能性がある。私たちがこれらの子会社での私たちの運営を効果的に管理し、株式投資を効率的に検討しなければ、あるいは私たちの連合を管理できなければ、私たちはこれらの国で赤字になるかもしれません。これは私たちの業務と私たちの運営結果に悪影響を及ぼすかもしれません。外国の規制機関や他の政府機関とのすべての相互作用の中で、“反海外腐敗法”(FCPA)や同様の反賄賂法で規定されている責任リスクに直面している。私たちは第三者との協力や関係に参加するかもしれませんが、これらの第三者の行為は“海外腐敗防止法”や現地反腐敗法に基づいて責任を負わせるかもしれません。また、将来の規制要求の性質、範囲、影響を予測することはできず、私たちの国際業務はこれらの要求によって制約される可能性があり、現行の法律が管理または解釈される可能性がある方式を予測することもできない。私たちはまた、アメリカ政府とEU当局が管理する法規、適用される輸出規制法規、国と人員に対する経済制裁、税関要求、通貨両替法規を含む、私たちの国際業務を管理する他の法律と法規を管理しています。私たちは総称して貿易制御法と呼ばれています。私たちが貿易統制法を含む“海外腐敗防止法”、類似の反賄賂法律、または他の法律要件を含むすべての適用された反腐敗法律を遵守することを完全に効果的に確保することは保証されない。もし私たちが“海外腐敗防止法”や他の反腐敗法律や貿易規制法を遵守しなければ、私たちは刑事と民事処罰、返還と他の制裁と救済措置、そして法的費用を受ける可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。米国証券取引委員会(Securities and Exchange Commission，略称米国証券取引委員会)も、発行者が“反海外腐敗法”の会計規定に違反しているため、発行者のナスダックを含む米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性がある。同様に、米国または他の当局が“反海外腐敗法”、他の腐敗防止法または貿易統制法に違反する可能性のある任意の調査は、私たちの名声、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性もある。
私たちが発売許可を得たどの製品も、BRIUMVIを含めて、市場から制限されたり撤退したりする可能性があり、規制要求や製品に予期せぬ問題が発生しなければ、処罰を受ける可能性があります
私たちの候補薬物のために得られた任意の規制承認は、その薬剤が発売される可能性のある指定された用途によって制限されるか、または候補薬剤の安全性および有効性を監視するために高価な発売後の臨床試験または監視が必要とされる可能性のある承認条件によって制限される可能性がある。また、我々が上場承認を得た任意の製品、およびその製品の製造プロセスおよび施設、承認された臨床データ、ラベル、広告および販売促進活動は、FDA、EMAおよび同様の規制機関の継続的な要求と審査を受ける。これらの要求には、安全及び他の上場後の情報及び報告の提出、登録要求、品質管理、品質保証及びそれに応じた記録及び文書保守に関するcGMP要求、及び医療専門家との相互作用の促進に関する要求が含まれる。
これらの規制要件を遵守しない場合、または製品、メーカー、または製造プロセスにおける未知の問題が後で発見された場合、次のような措置がもたらされる可能性があります。
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製品の製造、流通または使用に対する制限 |
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製品のラベルやマーケティングの制限 |
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発売後の研究や臨床試験が求められている |
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警告書やその他の助言措置 |
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市場からの製品の撤退の要求； |
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当社または当社の子会社が提出した保留中の申請または承認された申請の補足の承認を拒否すること。 |
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リコール。 |
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現在進行中の臨床試験の停止または終了 |
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罰金、払い戻し、または利益または収入の返還； |
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製品の輸出入許可を拒否した |
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製品を差し押さえたり差し押さえたり |
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民事又は刑事処罰の禁止又は適用；及び |
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否定的な宣伝。 |
違法の疑いのある調査には、どのような内部や政府も、対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。さらに、FDAまたはEMAの法規、政策、または指導が変化する可能性があり、私たちの候補製品の規制承認を阻止または延期するために、または承認後の活動をさらに制限または規範化するために、新しいまたは追加の法規または政府法規が公布される可能性がある。米国や国外の未解決または未来の立法または行政行動によって生じる可能性のある不利な政府規制の可能性、性質、または程度を予測することもできない。
もし私たちまたは私たちのそれぞれのサプライヤー、第三者請負業者、臨床研究者または協力者が既存の法規要求の変化に緩やかに適応または適応できない場合、または新しい法規要件または政策を採用する場合、私たち、私たちの子会社または私たちそれぞれの協力者は、製品に対するマーケティング承認を失うことを含む、上記の行動の影響を受ける可能性があり、マイルストーン、製品販売、または特許権使用料収入の減少を招く。
もし私たちまたは私たちの任意の契約製造業者とサプライヤーが環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金や罰金を受けたり、私たちの業務を深刻に損なう可能性のあるコストが発生したりする可能性があります。
私たちの第三者製造業者、サプライヤー、そして私たちは、連邦、州、地方の法律と法規を遵守しなければならない、製造、貯蔵、運搬、放出、危険と規制された材料を処理し、暴露する時、必ず遵守しなければならない。このような法律法規に違反することは巨額の罰金と処罰を招くかもしれない。私たちと第三者メーカーがこれらの材料を処理して処分するセキュリティプログラムは、これらの法律法規が規定する基準に適合していると信じているが、これらの材料の意外な汚染や傷害のリスクを除去することはできない。事故が発生すると、州や連邦当局はこれらの材料の使用を制限し、私たちの業務運営を中断するかもしれません。また，現在未知であっても未来の放出によるものであっても，任意の汚染の調査や清掃に関する潜在的な重大な責任を負う可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスク
著者らは第三者に依存して臨床、臨床前とその他の必要なデータを生成し、臨床試験の実施と上場承認に必要な監督管理申請の提出を支持する。私たちは計画中の臨床試験を支援するために第三者に依存している。もしこれらの第三者が要求通りにそのサービスを履行していない場合、私たちは予想通りに、または規制部門から私たちの製品や候補製品の承認を得られないか、または商業化することができないかもしれない
IND，BLAまたはNDAをFDAに提出し，これらの申請を維持するためには，候補製品の臨床，非臨床，化学，製造，制御，品質に関するすべての情報を提出する必要がある。外国の監督管理機関の臨床試験申請と上場許可申請は基本的に類似した要求がある。私たちは私たちの第三者請負業者と許可パートナーにこのようなデータの一部を提供することに依存している。もし私たちがこれらのデータを得ることができない場合、あるいはデータが規制要求を満たすのに十分でなければ、開発計画や商業化努力に大きな遅延が生じる可能性がある。
また，われわれはCROを用いて現在の臨床試験に協力し，将来の臨床試験でこのようなサービスを使用することを期待しており，医療機関，臨床研究者，契約実験室に依存してわれわれの臨床規程と適切な法規に基づいてわれわれの試験を行っている。著者らは現在と未来のCRO、研究者、その他の第三者は著者らの試験の進行及びその後の臨床試験からデータの収集と分析に重要な役割を果たしている。いかなるCRO，研究者，その他の第三者がわれわれの臨床試験に十分な時間と資源を投入するか，あるいは契約の要求に応じて試験を行うことは保証されない。もし私たちがどの第三者に依存して私たちの臨床試験を管理し、行い、予想された最終期限内に完成できなかったか、その臨床方案を遵守できなかった、あるいは他の基準を満たしていない方法で実行した場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちの製品や候補製品を商業化できないかもしれない。これらの第三者に加えて，第三者研究者が我々の研究に登録してくれた患者の行動に大きく依存している。著者らは著者らの臨床試験場所と研究者に頼って、私たちの臨床試験のために合格候補を適切に識別し、スクリーニングし、参加者が私たちの臨床方案の要求を遵守することを確保した。われわれの臨床試験の大部分は外来環境で発生しており，患者は引き続きわれわれの研究案で規定されている要求を遵守すべきである。我々が登録した患者は，不良事象を正確に識別，記録，報告することができる，適用された正確な数，時間，環境下でプロトコルで指定された研究薬を服用すること，禁止薬の服用を避けること，試験場所に戻って予定された実験室や疾患評価を行うなど，他のプロトコルで指定された手順を遵守することは，われわれの制御をまったく受けない。プログラムから逸脱して，これまでに決定されたプログラムのように，我々の臨床や試験データの品質に大きな影響を与える可能性があり，最終的に候補薬物の開発とそれを商業化する能力に影響を与える。私たちの任意の臨床試験サイトが任意の理由で終了すれば、これらの患者の看護を別の合格した臨床試験サイトに移すことができない限り、進行中の臨床試験に登録されている患者の後続情報を失う可能性がある。もし私たちの任意の臨床試験サイトがデータ管理または患者管理または任意の他の問題によってFDAまたはIRBによって閉鎖された場合、私たちは臨床試験対象を失う可能性がある。
CROを通じても私たちの内部従業員によっても、私たちはすべての臨床試験が適用された方案、法律と法規の要求、および科学的基準に基づいて行われていることを保証する責任があり、私たちのCROへの依存は私たちの規制責任を解除しない。私たちの臨床試験中の任意の法律および法規に違反した行為については、民事処罰または刑事起訴を含む可能性がある警告状または他の法執行行動の影響を受ける可能性があります。著者らと著者らのCROは必ず法規を遵守しなければならず、臨床試験結果を行う、モニタリング、記録と報告するGCPガイドラインを含み、データと結果が科学的信頼性と正確性を持つことを確保し、そして試験患者が臨床試験に参加する潜在的なリスクを十分に理解し、彼らの権利を保護することを確保しなければならない。これらの規定はFDA、欧州経済圏加盟国の主管当局と類似の外国監督機関によって臨床開発中の任意の候補薬物に対して実行される。FDAは定期的に臨床試験スポンサー、臨床研究者、CRO、機構審査委員会と非臨床実験室を検査することによってGCP法規を実行する。もし私たち、私たちのCRO、私たちの研究者、または他の第三者が適用されたGCPを遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれませんが、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。検査後、FDAは現在または将来の臨床試験がGCPに適合しているかどうかを確認することは保証できません。また，われわれの臨床試験はcGMP規定により生産された候補薬剤を用いて行わなければならない。私たちのCROや契約製造組織(CMO)がこれらの規定を遵守できなかった場合、私たちは臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期し、法執行行動の影響を受ける可能性もあります。我々はまた，行われている臨床試験の多くを一定の時間範囲で登録し，政府が援助しているデータベース(例えばClinicalTrials.gov)上で完成した臨床試験結果を公表することも求められている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。
CROはわれわれの臨床試験において重要な役割を果たしており，特に米国以外の地域である。したがって、私たちの開発計画の多くの重要な側面は、それらの実施とタイミングを含めて、私たちの直接制御範囲内ではないだろう。我々自身に完全に依存している従業員と比較して，第三者の現在あるいは将来の臨床試験への依存も臨床試験により開発されたデータ管理の直接制御の減少を招く。外部の当事者とのコミュニケーションも挑戦的である可能性があり、ミスや協調活動の困難を招く可能性がある。外部の当事者は
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人員配置が困難である |
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契約義務を履行しない者 |
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規制コンプライアンスの問題に直面しています |
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優先順位が変化したり、財務的苦境に陥ったりする |
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他の実体との関係を構築し、その中のいくつかは私たちの競争相手かもしれない。 |
これらの因子は第三者の臨床試験の意思や能力に重大な悪影響を与える可能性があり、著者らのコントロール範囲を超える意外なコスト増加に直面する可能性がある。もしCROが満足できる方法で臨床試験を行わなかった場合、彼らの私たちに対する義務に違反したり、規制要求を遵守できなかったりすれば、私たちの候補薬物の開発、規制承認、商業化が遅れる可能性があり、私たちは規制承認を得られず、私たちの候補薬物を商業化することができないかもしれない、あるいは私たちの開発計画は実質的で不可逆的な損害を受ける可能性がある。CROが収集した臨床データに依存できなければ，我々が行った任意の臨床試験の規模を繰り返し，延長あるいは増加させる必要がある可能性があり，商業化を著しく遅らせる可能性があり，支出を著しく増加させる必要がある。
もし私たちがこれらの第三者CROとのいかなる関係も終了すれば、私たちは代替CROと合意できないかもしれない。CROがその契約責任または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予期された期限内に達成できなかった場合、CROが交換する必要がある場合、または彼らが取得した臨床データの品質または正確性が、我々の臨床規程、規制要件または他の理由を遵守できなかった場合、そのようなCROに関連する任意の臨床試験は、延長、延期または終了される可能性があり、私たちは規制部門の承認を得ることができないか、または私たちの製品または候補製品を商業化することに成功する可能性がある。したがって、私たちの財務業績と私たちの製品または候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収益能力が延期される可能性があると思います。
我々は第三者と契約を結び，商業供給のためのBRIUMVIの製造，および我々のすべての臨床製品供給を継続する予定である。このような第三者への依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数の製品または候補製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある
私たちは現在どんな製造施設も所有したり運営したりしていませんし、未来にどんな製造施設を設立する計画もありません。私たちは依存し、引き続き第三者に依存して、私たちが商業化された任意の製品、および臨床前開発と臨床試験のための候補製品を製造、テスト、包装、標識することが予想される。例えば、私たちは現在サムスン生物会社にBRIUMVIの臨床と商業供給を提供することに依存している。また、私たちはテストサービスを提供する複数のサプライヤーを利用している。私たちの第三者への依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数の製品または候補製品、またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
契約製造業者が、私たちの製品および候補製品を製造、テスト、包装、およびマーキングするために使用される施設は、通常、適用されるcGMP規制に適合するかどうかを確認するために、FDAまたは同様の外国規制機関の定期的な検査を受ける。我々がFDAなどの外国規制機関にマーケティング申請を提出したり、マーケティング承認を得たりした後、追加的な検査が行われる可能性がある。FDAや他の規制機関は、私たちの契約メーカーの選択、資格、監督、監視に要求し、私たちの製品の最終適合性に責任を負うことを要求していますが、私たちは私たちの第三者契約メーカーの製造過程を直接制御しておらず、彼らが私たちの製品や候補製品を製造する際にcGMPを遵守する能力に関連するリスクに直面しています。もし、私たちの契約製造業者が、私たちの規格およびFDAまたは他の機関の厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功できず、私たちが提出した任意のマーケティング申請を検討している間、コンプライアンスの問題がタイムリーに解決され、救済され、または他の方法でFDAまたは他の人の満足を満たすことができない場合、これは、規制部門が私たちの候補薬剤の承認を得たり、予想された時間内に承認される能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの第三者メーカーが十分な品質管理、品質保証、合格者を含むcGMP法規を遵守する能力を維持することは保証できません。さらに、私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規を遵守できなかったことは、臨床封印、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、製品または候補製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を含む制裁を実施する可能性があり、いずれも私たちの業務および私たちの製品または候補製品の供給に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの第三者製造業者への依存は追加的なリスクをもたらす
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第三者に依存して規制コンプライアンスと品質保証を行う |
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第三者は製造、供給、または品質協定に違反する可能性がある |
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私たちのビジネス秘密およびノウハウを含む私たちの固有情報を盗用する可能性があります |
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第三者は、費用が高い場合、または私たちに不便をもたらした場合に、プロトコルを終了または更新しない可能性がある。 |
また，我々の現在のBRIUMVIに関する長期供給プロトコルは，通常言われている“受け入れるか支払うか”の条項にはいくつかの最低購入量が含まれており，将来の供給プロトコルにはそのような条項が含まれている可能性がある.もし私たちの需要が最低供給量に達しなければ、私たちは予想以上の費用を支払うことを余儀なくされるだろう。これは、私たちの支出が要求を超える場合があり、私たちが行っている運営に影響を与える可能性があり、他の重要な研究開発や商業化努力を削減する必要があり、これらはすべて会社に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。BRIUMVIのプロビジョニング·プロトコルを交渉する際には，すべての可能性を予見している保証はなく，我々の第三者メーカーが業務方向の予見不可能な変化にタイムリーあるいは根本的に適応できる保証はない.私たち第三者メーカーの生産計画は契約条項によって制限されており、これらの条項は、規制承認前と初歩的な商業予測に基づいて、限られた賞味期限の材料在庫に投資することを要求しており、スケジュールや供給需要が変化すれば、このような在庫を使用しない可能性がある。
私たちの候補薬物と私たちが開発する可能性のある任意の薬物は、他の候補薬や承認された薬物と生産施設を競争する可能性がある。CGMP法規の下で運営されているメーカーの数は限られており、私たちのために製品を製造する能力があるかもしれない。私たちと契約を締結したどの第三者メーカーにも他のお客様がいますが、私たちの顧客としての相対的な重要性は、契約条項や満足できる方法またはタイムリーに提供されるサービスに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの既存または未来のメーカーのどんな業績ミスも、臨床開発やマーケティング承認を延期したり、商業流通を中断したりする可能性があります。もし私たちの現在の契約製造業者が合意通りに履行できない場合、私たちはこれらの製造業者の交換を要求され、追加のコストと、任意のこのような代替製品の決定と同定に遅延をもたらす可能性があります。新しい契約製造業者が製品の複製に成功しなかった場合、または遅延に遭遇した場合、または規制機関が複数の製造源からの製品の比較可能性に予測不可能な要求を提出した場合、臨床開発遅延や商業供給中断に遭遇する可能性がある。いかなる新しいメーカーが成功するかは保証されないし、新しいメーカーによって製造された材料の性能は、以前のメーカーが製造した製品に相当するか、または関連する規制機関は、比較可能性の説明に同意するだろう。商業或いは臨床製品供給のいかなる重大な遅延或いは不足はすべて著者らの臨床開発計画、著者らが適時かつ競争力を持って上場許可を得る任意の薬物商業化の能力及び私たちの将来の利益率に不利な影響を与える可能性がある。
私たちはまた、他の第三者に依存して、私たちの臨床試験とBRIUMVIの商業的需要のための薬物の貯蔵と配布を行い、他の潜在的な商業製品のために引き続きそうすることが予想される。私たちの流通業者のどんな業績ミスも、将来の候補製品の臨床開発やマーケティング承認を延期したり、私たちの製品の商業化を延期したりして、追加損失をもたらし、潜在的な製品収入を奪う可能性があります。
私たちが候補薬物で使用する原料、中間体、活性医薬成分(API)/薬物物質、薬物製品、および他の材料の供給に依存する第三者は、私たちの唯一の供給源であり、これらの供給者の損失や中断は私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
私たちの多くの候補薬物で使用されている出発原料、中間体、原料薬/薬物物質と薬物製品は現在、単一源の供給業者から提供されている。著者らは著者らの候補薬物の開発に成功し、臨床試験に著者らの候補薬物を供給し、最終的に十分な数量の商業薬物を供給して市場需要を満たすことができるかどうかは、ある程度私たちが法規の要求に基づいてこれらの薬物の原料、中間体、原料薬/薬物と薬品製品を獲得する能力があるかどうかに依存し、そして臨床テストと商業化に十分な数量を提供する。予測可能な未来に、私たちの多くの製造パートナーは単一地点の唯一のサプライヤーになると予想される。私たちの製品と候補製品に必要な様々な原材料、コンポーネント、テストサービスも単一源である可能性があります。私たちの単一ソース供給者が十分な数の製品を提供できるかどうか、または必要な時間内に私たちの需要を満たすことができるかどうかは、私たちのこれらのサプライヤーとの合意の性質、私たちとこれらのサプライヤーとの限られた経験、私たちの顧客としてのこれらのサプライヤーに対する相対的な重要性、特定の地域内の貿易やサプライチェーンに影響を与えるかもしれない国際政治的衝突、公衆衛生突発事件、またはこれらのサプライヤーの一時的な停止を招く可能性があり、または選択された材料の需要の急激な増加がこのような材料の短期的に利用できない自然災害を招く可能性があるからである。もし私たちの任意の供給者が何らかの理由で運営を停止した場合、または十分な量の原料、中間体、原料薬/薬物および医薬製品を提供することができないか、または私たちの需要を満たすのに必要な時間内に供給することができない場合、私たちの業務、私たちの薬物製品および候補薬物の供給、および私たちの財務状況に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。さらに、現在または将来供給されている任意の製品または候補製品がその安定性計画中に規格に適合していない場合、その製品が承認された場合、自発的または強制的な製品リコールが行われる可能性があり、リコールがなくても、私たちの薬物供給が深刻に中断される可能性があり、製品の臨床開発および商業化に悪影響を及ぼす。
私たちは潜在的なリスクと需要を決定し、より多くのメーカーや他のサプライヤーのために私たちの製品や候補製品を生産するために、私たちのサプライチェーンを評価し続けている。必要に応じて、原料薬/医薬品、医薬品およびいくつかの原材料のための追加または代替の供給者を確立することは、すぐに完了しないか、または全く完成しない可能性があり、巨額の費用を伴う可能性がある。代替サプライヤーを見つけることができれば、代替サプライヤーとその品質およびコンプライアンス基準を満たす能力を評価し、同定する必要があるだろう。サプライヤーや製造プロセスのどんな変化も追加的な規制承認を必要とし、運営遅延を招く可能性がある。生産製品や候補製品に必要な材料の十分な在庫を維持することを求めているが、いかなる供給中断や遅延、あるいは受け入れ可能な価格で代替源を探すことができず、私たちの商業化と開発努力を阻害、延期、制限、または阻止する可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、将来性を損なう可能性がある。
当社のBRIUMVIと当社の候補製品は第三者から来ているため、当社の許可者との間のいかなる紛争や私たちの許可者の不履行は、私たちが製品または候補製品を開発および商業化する能力に悪影響を与えます
我々は第三者からBRIUMVIと我々の候補製品の許可を得ているため，他の候補製品の許可を継続する予定であり，許可側との間でライセンス契約下の権利に論争があれば，適用製品や候補製品を開発·商業化する能力が悪影響を受ける可能性がある.様々な理由で、私たちは私たちの製品と候補製品を許可した第三者と紛争するかもしれません
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ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題； |
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私たちの技術およびプロセスは、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているか |
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私たちの協力開発関係と再許可に関する義務に基づいて、特許及びその他の権利を再許可する |
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私たちのライセンス契約の下での義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしていますか |
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私たちの許可者、私たちと私たちのパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの所有権； |
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特許技術発明の優先権。 |
さらに、私たちは現在、BRIUMVIと私たちの第三者候補製品を許可するプロトコルが複雑であり、このようなプロトコルのいくつかの条項は、様々な解釈の影響を受ける可能性があり、または、1つまたは複数の合意に違反する可能性があり、1つまたは複数の許可パートナーとの長引くコストの高い紛争を容易にすることができる。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可スケジュールの能力を維持していることを阻害または損害する場合、影響を受けた製品や候補製品の開発および商業化に成功することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが未来のパートナーや戦略パートナーと衝突すれば、これらの当事者たちは私たちに不利な方法で行動し、私たちが戦略を実施する能力を制限するかもしれない
もし私たちの将来の企業や学術パートナーや戦略パートナーと私たちの間に衝突があれば、相手は私たちに不利な方法で行動し、私たちの戦略を実施する能力を制限するかもしれません。将来の協力者または戦略的パートナーは、これらの協力テーマである製品または潜在的な製品と競争力を有する関連分野の製品を単独でまたは他の人と一緒に開発することができる。協力者または戦略パートナーによって開発された競合製品であっても、協力者または戦略パートナーによって権利を有する競合製品であっても、パートナーが任意の将来の候補製品の支援を撤回することをもたらす可能性がある。私たちの現在または未来のパートナーまたは戦略パートナーは、私たちがその競争相手との協力を阻止し、適時に規制の承認を得ることができず、私たちとの合意を早期に終了したり、製品の開発と商業化に十分な資源を投入することができないかもしれない。このような進展のいずれも未来のどの製品開発努力も損なう可能性がある。
私たちはパートナーや商業化パートナーとの関係に依存して、私たちの薬物製品や候補製品をさらに開発、援助、製造、商業化しています。このような関係が成功しない場合、または協力または商業化パートナーが私たちとの協力または商業化プロトコルを終了した場合、業務を展開し、純製品収入を生成する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。パートナーまたは商業化パートナーが、私たちとの協力または商業化プロトコルの下での義務(例えば、財務報告または内部統制コンプライアンス)を履行していないことは、私たちに負の影響を与える可能性がある。
2023年7月28日、Neuraxpharm PharmPharmticals、S.L.(Neuraxpharm)と商業化協定(商業化協定)を締結し、この協定によると、Neuraxpharmは米国以外のいくつかの市場でBRIUMVIを商業化する権利がある。2024年2月26日、NeuraxpharmはドイツでBRIUMVIを商業化することを発表し、より多くの国際市場でBRIUMVIを発売する予定である。商業化協定に加えて、他の協力パートナーや商業化パートナーと連携して合意することも可能です。
私たちの協力や商業化されたパートナーとの関係に依存することは多くのリスクに直面します
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私たちの協力および商業化パートナーは、協力または商業化協定で指定された理由(私たちの違約を含む)に基づいて、私たちとの協力または商業化協定を終了することを決定した |
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提携または商業化パートナーが私たちとの合意を終了する場合、開発および商業化活動を含む、ビジネス合理的な条項で第三者のサービスを決定し、獲得する必要があり、現在、私たちのパートナーまたは商業化パートナーによって実行されている重要な活動を実行する必要がある |
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協力または商業化パートナーは、私たちの薬品の商業化、流通、販売の資源支出の金額と時間について不利な決定を下した |
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パートナーまたは商業化パートナーは、私たちとの合意に従ってその義務を履行することができなかった(例えば、規制要件を遵守していない。これは、私たちとの合意に基づいてその義務を履行することを妨げる可能性がある) |
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協力または商業化パートナーが正確で完全な財務情報をタイムリーに提供できなかったり、その財務報告に対して十分かつ有効な内部統制を維持できなかったりすることは、米国証券取引委員会が要求する財務報告義務を履行する能力に悪影響を及ぼす可能性がある |
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協力または商業化パートナーが正確かつ完全な医療または臨床情報をタイムリーに提供できなかったか、またはその薬物警戒活動および報告に対して十分かつ有効な内部統制を維持することができなかったことは、FDAおよび他の規制機関が要求する報告義務を履行する能力に悪影響を及ぼす可能性がある |
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提携または商業化パートナーおよびその付属会社は、私たちの製品または候補製品と直接または間接的に競合する製品の開発および商業化； |
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パートナーまたは商業化パートナーは、責務を果たす際に、私たちの医薬製品または候補製品ではなく、現在または将来の製品中の他の製品を優先することを決定する |
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パートナーまたは商業化パートナーと、私たちの開発計画または流通、販売およびマーケティング計画の時間、性質、および範囲に食い違いが生じる可能性があります |
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Neuraxpharmとの私たちの協力協定によると、私たちが得た財務的リターン(あれば)は、マイルストーンの実現と製品販売の発生に大きく依存し、Neuraxpharmが協力協定の下での義務を履行または履行できない場合、私たちの医薬製品の開発および商業化は延期、阻害、または発生できない可能性があり、私たちの業務および見通しは実質的かつ不利な影響を受ける可能性がある。 |
“商業化協定”には、会社がNeuraxpharmが違約した場合に紛争解決、仲裁、および/または合意を終了することを可能にする条項が含まれているが、会社およびNeuraxpharmがこのような違約の救済措置について合意する保証はなく、終了した場合にも、会社が適切な補償および/または補償を受けることを保証することはできない。これらの要因と、私たちの協力および商業化パートナーとの他の相違のために、私たちは、私たちの薬物製品や私たちの候補製品のさらなる開発、製造、商業化を遅延または阻止するか、または私たちが訴訟や仲裁に巻き込まれる可能性があり、これは時間的で高価になるかもしれない。
任意の協力パートナーまたは商業化パートナーが一方的に私たちとの関係を終了する場合、私たちは、私たちの医薬製品および候補製品の開発、商業化または流通または販売活動を完全に自費で行う必要があり、および/または米国または世界各地のこれらの活動の一部またはすべてのための1つまたは複数の他のパートナーを探す必要がある。もし私たち自身がこれらの活動に従事すれば、私たちの資本とインフラの要求を著しく増加させ、私たちの薬物製品と候補製品のために求めることができる適応を制限し、私たちの薬物製品と候補製品を効果的に商業化することを阻止することができるかもしれない。もし私たちがこれらの活動の一部またはすべてのために1つまたは複数の他の製薬会社のパートナーを探そうとすれば、私たちは成功しないかもしれないし、あるいは彼らは私たちが現在のパートナーや商業化パートナーとの関係よりも多くの資金と努力を費やすことになるかもしれない。
私たちはより多くの協力を求めるかもしれませんが、ビジネス的に合理的な条件下で協力を作ることができなければ、私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれません
私たちの薬物開発計画と候補薬物の潜在的な商業化は費用を支払うために多くの追加の現金を必要とするだろう。したがって，我々のいくつかの候補薬物については，他の製薬やバイオテクノロジー会社と協力し，これらの候補薬物を開発し，潜在的な商業化を行うことにした可能性がある。
私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、提案された協力者の資源および専門知識の評価、提案された第三者協力の条項および条件、および提案された協力者の多くの要素の評価に依存する。これらの要因は、我々の臨床試験の設計または結果、FDA、EMAまたは米国国外の類似規制機関の承認を得る可能性、候補研究製品の潜在的な市場、そのような候補製品の製造と患者への配送のコストと複雑性、競争薬物の潜在性、私たちの技術所有権の不確実性、挑戦の利点を考慮せずにこのような所有権に挑戦する場合、存在する可能性のある不確実性、および一般的な業界および市場状況を含むことができる。協力者はまた、同様の協力可能な指示を得るための代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような連携が、私たちと私たちとの連携よりも私たちの候補製品に魅力的であるかどうかを考慮することができる。私たちが設立する可能性のある他の協力や他の計画の条項は私たちに不利かもしれない。
私たちの協力協定によると、私たちはいくつかの条項で潜在的な協力者と未来の合意を締結することができないように制限されるかもしれない。協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。
私たちは私たちに有利な条項でもっと多くの協力を交渉することができないかもしれないし、根本的にはできないかもしれない。それができなければ、私たちが協力を求めている候補製品の開発を減らし、その開発計画や私たちの1つ以上の他の開発計画を減らしたり、潜在的な商業化を延期したり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増やして自費で開発や商業化活動を行わなければならないかもしれません。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は優遇的な条件で提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出すことができないかもしれません。最終的にはそれらの販売から収入を得ることができないかもしれません。
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちの成功は私たちの知的財産権と独自技術を獲得して保護する能力にかかっている。もし私たちが獲得した特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと似たような技術や薬物を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術と薬物を商業化することに成功する能力は損なわれる可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちが商業化した任意の製品(BRIUMVI、私たちの候補製品、それらの配合および用途、および私たちがそれらを製造するための方法を含む)について、米国および他の国で特許保護および商業秘密保護を獲得し、維持し、これらの特許を第三者の挑戦から保護することに成功したことにある程度依存する。私たちは、私たちの新技術や候補製品に関連する特許出願を米国や海外に提出し、適切な手続きで私たちのビジネス秘密を維持することで、私たちの独自および知的財産権の地位を保護することを求めています。私たちは私たちの製品と候補製品を許可しているので、私たちはまた私たちの許可者に依存して商業化に必要な特許や他の知的財産権を保護します。
私たちは、効果的かつ強制的に実行可能な特許または商業秘密が、使用または開発されている市場の技術をカバーしていることを前提として、私たちの技術を第三者から不正に使用されないように保護するしかない。私たちの製品と候補製品を商業化することに成功したために必要な特許保護の程度は、場合によっては入手できないかもしれないし、深刻な制限を受けている可能性があり、私たちの権利を十分に保護することができないかもしれないし、いかなる競争優位性を獲得または維持することを可能にするかもしれない。私たちのいかなる特許があるか、または私たちの任意の未解決特許出願が発行された特許に成熟していることを保証することはできません。私たちの任意の製品を保護するのに十分な範囲の権利要件を含むことになります。また、外国の法律は米国の特許法のように私たちの特許権を保護しない可能性がある。
しかも、特許の寿命は限られている。アメリカでは、特許の自然失効期間は一般的に申請後20年だ。様々な延期があるかもしれない；しかし、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。新薬候補薬の開発、試験、規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補薬物を保護する特許は、これらの候補薬物の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他の会社が私たちの製品または候補製品と似ているか、または同じ薬物を商業化することを阻止するのに十分かつ持続的な特許保護を提供することができないかもしれない。
現在、私たちは、米国やEUなどの国で付与されたいくつかの特許と、まだ発表されていないか、または特定の司法管轄区(このような出願が提出されたすべての司法管轄区ではない)で発行されている未決定特許出願を持っている。未解決の特許出願または将来出願された任意の特許出願が、これらの出願を提出した任意またはすべての司法管轄区域で承認されることは保証されず、これらの特許出願において最初に審査されたすべての特許請求が最終的に付与された特許において許可されることも保証されない(もしあれば)。特許訴訟過程は多くのリスクと不確実性の影響を受け、最終的に許容される特許請求の範囲を保証することもできず、私たちまたは私たちのパートナーが特許を取得して守ることによって、私たちの製品および候補製品を保護することに成功する保証もない。
これらのリスクと不確実性には
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私たちまたは私たちのライセンシーが提出した特許出願は特許として発行できません |
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発行または許可可能な特許は、疑問、無効発表、修正、撤回または回避される可能性があり、または他の方法ではいかなる競争優位性も提供されない |
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2013年3月16日現在、米国は先発明から先申請制度に転換した。もし私たちが出願競争に勝っていなければ、私たちは発明優先権を得る資格がないだろう |
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私たちの競争相手、その多くの人は私たちよりもはるかに多くの資源を持っていて、その中の多くの人は競争技術に重大な投資を行い、彼らは私たちの製品をカバーする新しい特許出願を制限、妨害、または除去する能力、またはアメリカや国際市場で私たちの製品を製造、使用、および/または販売しているかもしれない特許を求めているか、またはそれらを獲得しているかもしれない |
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米国政府や他の国際政府機関は、米国国内外の疾病治療に関する特許保護範囲を制限することを要求する可能性があり、これらの疾患治療は成功していることが証明されており、これは世界的な健康問題に関連する公共政策であり、知的財産権の貨幣化を十分に実現する能力を制限する可能性がある |
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米国以外の国の特許法は米国の制限よりも少ない可能性があり，外国の競争相手がこのような制限の少ない特許法を利用してそれぞれの管轄区で競合製品を製造，使用および/または販売することを許可する。 |
もし私たちが私たちの製品や候補製品を保護する特許を得ることができなければ、私たちの財務状況や運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
さらに、特許起訴過程は高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。しかも、私たちの候補薬に関するいくつかの未解決特許出願については、起訴はまだ始まっていない。特許訴訟は長いプロセスであり、その間、最初に米国特許商標局(USPTO)によって提出された審査の権利要件の範囲は、発行時に著しく縮小することができる(あれば)。我々の研究開発成果や方法のいずれも特許を申請可能な面を特定できない可能性もあり，たとえ我々がそうしても，特許保護を得る機会は過ぎ去っているかもしれない.特許出願の提出および起訴プロセスの不確実性および時間を考慮して、私たちが最初に特許出願の範囲内でカバーした製品(S)または方法は、我々の製品(S)または方法(ES)が特許保護されないように、特許起訴プロセス全体にわたって変化または修正される可能性がある。さらに、場合によっては、特許出願の準備、提出、起訴を制御する権利がなく、第三者から許可された技術をカバーする特許を維持する権利もない。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない。もし私たちの許可者または私たちが1つ以上の製品または候補製品の特許保護または商業秘密保護を適切に起訴して維持できなかった場合、私たちがそのような薬物を開発および商業化する能力は悪影響を受ける可能性があり、競争相手が競合製品を製造、使用、販売することを阻止できないかもしれない。私たちの製品や候補製品に関連する知的財産権を適切に保護できないことは、市場での競争能力を弱める可能性があり、収益を創出し、収益を実現する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの財務状況や運営結果に大きな悪影響を及ぼすだろう。また、対外許可、共同開発プロジェクト、パートナーシップを含む他の協力を行うべきかどうか,または戦略的代替案では、私たちは、このような協力の下で許可または開発された特許を起訴、維持、および強制執行することについてパートナーと交渉するか、または制御権をパートナーに譲ることを要求される可能性がある。したがって、このような特許及び特許出願は、私たちの業務の最良の利益に適合した方法で起訴され、強制されてはならない。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。また，米国ではこれまで製薬やバイオテクノロジー特許で許可されている権利要件の広さに関する一致した政策は出現していない。アメリカ以外の特許状況はもっと不確実だ。外国の特許法はアメリカの法律のように私たちの特許権を保護しないかもしれませんが、私たちはすべての主要市場で特許保護を求めたり得ることができないかもしれません。例えば，欧州特許法の人体治療方法に対する特許性制限は米国特許法よりも多い。私たちの未解決および未来の特許出願は、私たちの技術または製品の全部または一部を保護するために、または他社が競争相手の技術および製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。例えば、米国連邦裁判所は、生物学的試料におけるそれらの検出およびそれらの検出による診断結論を含む、自然に産生される核酸配列、アミノ酸配列、およびそれらを利用するいくつかの方法のようないくつかの主題の特許資格に対する見方をますます曖昧にしている。長い間，このようなテーマはバイオテクノロジーや生物製薬業界がその発見を保護する主な内容であったが，現在ではほとんど例外はなく，まず米国特許法の保護を受ける資格がないと考えられてきた。したがって、私たちは、私たちの特許または第三者から許可された特許において許容または実行される可能性のある特許の広さを予測することができない。
さらに、米国特許法は、製品および/または技術を保護するために、または特許所有者が入手可能な特定期間を制限し、発行された特許の有効性、実行可能性または範囲に影響を与えるために、私たち、私たちの子会社または私たちのライセンス者が特許出願または特許主張を提出することを阻止または制限する可能性がある。例えば、2011年9月16日、“ライシー·スミス米国発明法”が法律に署名された。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。これらの措置には，先発明制度から先行出願制度への転換と，発行された特許への挑戦方式の変更がある。特許裁判と控訴委員会の設立は、現在発行された特許に挑戦するためのより速く、コストの低い手続きを提供している。
私たちまたは私たちのライセンシーまたは他の協力者が所有または提出した特許または特許出願は、第3の方向の米国特許商標局が提出した以前の技術の発行前に提出された影響を受けるか、または反対、派生、再審査、当事者間の審査、付与後の審査、または妨害手続きの影響を受ける可能性がある。これらの訴訟の費用は巨大である可能性があり、私たちの発明優先権を確立する努力は成功しない可能性があり、それによって私たちの米国特許地位に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような提出、特許庁裁判、訴訟または訴訟における不利な裁決は、強制的に実行できないように、または私たちの特許権を無効にするために、当社の特許権の範囲を縮小し、第三者が私たちの技術または製品を商業化し、私たちに支払うことなく、直接競争することを可能にし、または第三者特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができなくなる可能性がある。さらに、特許および特許出願が私たちの候補薬物に提供する保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の製品または候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対する挑戦を排除しない。したがって、私たちが持って許可された特許は、アメリカと海外の裁判所または特許庁で挑戦されるかもしれない。このような挑戦は、排他性喪失、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
私たちの特許出願が特許の形で発行され、それらが挑戦されていなくても、私たちの発表された特許および未解決の特許出願は、すでに発行されていれば、意味のある保護を提供してくれないかもしれないし、競争相手が私たちの特許声明をめぐる設計を阻止し、類似または代替技術または薬物を非侵害的に開発することによって、私たちの所有または許可された特許を回避することはできない。例えば、第三者は、私たちの1つまたは複数の製品または候補製品と同様の利点を提供する競争力のある医薬を開発することができるが、その成分は、私たちの特許保護範囲内ではない。もし私たちの製品または候補製品の保有または出願の特許および特許出願について提供される特許保護が十分に広くなく、このような競争を阻害するのに不十分であれば、私たちの製品または候補製品を商業化することに成功する能力は負の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。
さらに、私たちは将来、私たちの特許または特許出願の所有権を主張する元従業員やコンサルタントのクレームを受けるかもしれません。これは、彼らが私たちを代表して仕事をしている結果です。私たちは、彼らの発明と同様の権利を譲渡または付与するために、私たちの多くの従業員、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる他の第三者と協定を締結しているにもかかわらず、私たちが知的財産権に貢献する可能性のあるすべての当事者とこのような合意を実行しているかどうかを決定することはできません。私たちは、これらの当事者との合意が潜在的な挑戦に直面したときに維持されるかどうか、または違反されないかどうか、十分な救済措置がないかもしれません。このような任意の提出または手続きにおいて不利な裁決を下すことは、排他的または経営の自由を失うことをもたらす可能性があり、または特許主張の全体的または部分的な縮小、無効または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が私たちに支払うことなく、同様の技術および薬物を使用または商業化することを阻止する能力を制限するか、または我々の技術および候補薬剤の特許保護期間を制限する可能性がある。このような挑戦はまた、第三者特許権を侵害することなく、当社の製品や候補製品を製造または商業化することができない可能性があります。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力して、現在または未来の候補薬剤の許可、開発、または商業化を阻止する可能性がある。
特許保護および他の知的財産権保護は、私たちの業務と将来性の成功に重要であり、そのような保護が不十分であることが証明される可能性のある重大なリスクが存在する。
特許保護の獲得と維持は、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要件に適合しない場合、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある
米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。さらに、発行された特許の定期維持費は、通常、特許有効期間内に米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。多くの場合、適用される規則に従って、滞納金を支払うことによって、または他の方法で意図しない過ちを是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効を招き、関連法ドメインの特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。
特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することができなかったことを含むが、これらに限定されない。もし私たちが私たちの薬物やプログラムをカバーする特許および特許出願を維持できなければ、私たちは競争相手が私たちの製品や候補製品と同じまたは似たような薬物を販売することを阻止できないかもしれないが、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちが“ハッジ-ワックスマン法案”や同様の外国立法によって私たちのライセンス特許と私たちが所有する可能性のある任意の未来の特許の期限を延長しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない
我々の候補薬物に対するFDAの規制承認の時間、持続時間、および詳細によれば、私たちが許可または所有する可能性のある1つ以上の許可された米国特許または将来の米国特許は、“ハッジ·ワックスマン法案”によって限られた特許期間を回復する資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン法は、FDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、特許期間を最大5年間延長することを許可している。特許期間の延長は、FDAが製品を承認した日から14年後の残り期間を超えることはできず、承認された製品をカバーする特許を延長することしかできません。
特許期間の延長出願は，米国特許商標局とFDAの承認を得る必要がある。適用の最終期限内に出願を提出できなかったこと，関連特許が満了する前に出願を提出できなかったことや適用の要求を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある。さらに、提供された特許保護の適用期間または範囲は、私たちが要求したものよりも少ない可能性がある。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちが私たちの製品を独占販売する権利がある期間は短縮され、私たちの競争相手は競争製品の承認をより早く受ける可能性があり、私たちの創造能力は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を強制的に施行できないかもしれない。
世界各地で候補薬物出願、起訴、特許保護のための費用は目を引くほど高いだろう。競争相手は私たちが特許保護を受けていないか特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの許可と所有する技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、さらに私たちに特許保護を得ることができるかもしれないが、特許執行力はアメリカの地域よりも他の侵害製品を輸出することができる。これらの製品は、私たちが発行できるかもしれない特許を発行していない司法管轄区域で私たちの製品と競争することができるかもしれません。将来のいかなる特許主張や他の知的財産権も、それらの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
また、私たちが知的財産権を保護し、実行する能力は、外国の知的財産法の意外な変化の悪影響を受ける可能性がある。また、米国やヨーロッパ以外のいくつかの国の法律は知的財産権の保護の程度は米国や欧州の法律よりも劣る。ある外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。インド，中国などの発展途上国を含むいくつかの国の法制度は特許などの知的財産権の強制執行に賛成していない。これは私たちが私たちの特許を侵害したり、私たちの他の知的財産権を流用することを防ぐことを難しくするかもしれない。例えば、多くの外国国には強制許可法があり、これらの法律によると、特許権者は第三者に許可を付与しなければならない。したがって、私たちはアメリカとヨーロッパ以外のいくつかの国で第三者が私たちの発明を実施することを阻止できないかもしれない。
外国の管轄区域で将来の特許権(あれば)の訴訟を実行することは、巨額のコストを招き、私たちの資源と注意を私たちの業務の他の側面から移す可能性があります。さらに、このような訴訟は、私たちの特許が無効または狭義の解釈を宣言されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願は発表できないリスクに直面し、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は意味がないかもしれない。また、私たちの製品の主要市場で知的財産権を保護しようとしていますが、私たちがその中で製品を販売することを望む可能性のあるすべての司法管轄区域で同様の努力を開始または維持できることを保証することはできません。したがって、このような国で知的財産権を保護するための私たちの努力は十分ではないかもしれない。
私たちは私たちの特許を保護または強制的に執行する人かもしれない特許の訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは通常非常に高価で時間がかかり、私たちの日常業務運営に妨害を与える権利侵害請求を要求されるかもしれません。私たちが告発された侵害者に対して提起された任意のクレームは、これらの当事者に、私たちまたは私たちのいくつかの子会社の特許が無効である、または私たちが彼らの特許を侵害したと主張するように、またはこれらの当事者に、主張された特許の全部または一部の権利が無効であると認定することをもたらす可能性がある、またはこれらの当事者に主張された特許の当事者間審査を促す可能性がある。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちまたは私たちのライセンシーの特許が無効であるか、または強制的に実行できないと判断することができ、または、私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きの不利な結果は、私たちの1つまたは複数の未解決特許を無効が宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭い解釈される危険性に直面させるかもしれない。
米国の特許訴訟では，被告が主張する特許の有効性，実行可能性，あるいは範囲を反訴することは日常的である。また、第三者は私たちの知的財産権に対するこのような挑戦を主張するために、私たちに法的訴訟を提起することができる。このような訴訟の結果は一般的に予測できない。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。特許起訴に関連する者が米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり、起訴中に誤った陳述をしたりした場合、特許は強制的に実行できない可能性がある。私たちと特許審査員が起訴中に知らなかった以前の技術が存在する可能性があり、これは私たちの特許を無効にするかもしれない。さらに、私たちが知っているが、私たちの現在または未来の特許に関連するとは信じられない既存技術が存在する可能性もあるが、これは私たちの特許を無効にすると判断されるかもしれない。
競争薬は他の国でも販売される可能性があり、これらの国では、私たちの特許カバー面が存在しないかもしれない、あるいはアメリカのように強い可能性がある。もし私たちが外国特許訴訟で敗訴したら、私たちが競争相手の特許を侵害したと主張すれば、私たちは1つ以上の外国で私たちの薬を販売することを阻止されるかもしれない。このような結果のいずれも私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、米国特許の不利な結果は、私たちのグローバルポートフォリオにおける関連特許に影響を及ぼす可能性がある。不利な結果はまた、関連する係属中の特許出願を発表できないリスクに直面させる可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者によって開始されるか、または米国特許商標局によって提起される干渉手順は、我々の特許または係属中の特許出願、または私たちの協力者が人間であってもよい発明に関する優先度を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。このような訴訟の費用は高いかもしれない。したがって，我々または我々それぞれのライセンシーの特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は非常に不確定である.もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や介入手続きは失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。私たちは、特に米国のようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれない国では、私たちの商業秘密や機密情報の盗用を単独でまたは許可者と一緒に防ぐことができないかもしれない。
私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。したがって、私たちは努力したにもかかわらず、私たちは第三者が私たちの知的財産権を侵害したり、流用したり、私たちの知的財産権に成功したりすることを防ぐことができないかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちまたは私たちのパートナーが第三者の知的財産権侵害を起訴されたら、これは高価で時間がかかり、訴訟の不利な結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう
私たちのビジネス成功は、第三者の独自の権利および知的財産権を侵害することなく、私たちと私たちの協力者が私たちの候補薬物を開発、製造、マーケティング、販売し、私たちの独自技術を使用する能力にかかっている。バイオテクノロジーと製薬業界の特徴は特許と他の知的財産権に関する訴訟が広く頻繁であることである。私たちは将来、米国特許商標局に提起された妨害訴訟を含む、私たちの候補薬物や技術に関連する知的財産権に関する対抗訴訟または訴訟に参加または脅威になるかもしれない。
私たちの競争相手や他の第三者は私たちに権利侵害を請求し、私たちの薬物は彼らの特許によって保護されていると主張するかもしれない。私たちの技術分野に大量の特許があることを考慮して、私たちは私たちが既存の特許を侵害していないか、あるいは私たちが将来付与される可能性のある特許を侵害しないかを確認することができない。我々が製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在し，その中には我々の知的財産権の主題と重なる可能性のある権利要件が存在する.さらに、特許出願は、発行されるまでに数年かかる可能性があるため、私たちが知らない現在処理されている出願が存在する可能性があり、これにより、私たちの製品または候補製品または独自技術が発行された特許を侵害する可能性がある。同様に、私たちの製品または候補製品に関連した発行された特許が存在するかもしれないが、私たちは知らない。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見より遅れており，米国や他の管轄区の特許出願は通常初回出願後18カ月で発表され，まったく発表されない場合がある。したがって、私たちまたは私たちのライセンス者が、私たちの所有または許可された特許または係属中の特許出願に要求された最初の発明者であるか、または私たちまたは私たちのライセンシーが、そのような発明のために最初に特許保護を申請した者であるかを正確に知ることはできない。
私たちは特定の特許が私たちの製品と候補製品の商業化に問題をもたらすかもしれないということを知っている。もし私たちが将来訴訟を起こしてこれらの特許の有効性に挑戦することを決定すれば、アメリカと海外の裁判所または特許庁がこのような特許の有効性を維持することができるから、私たちは成功しないかもしれない。もし私たちが法廷で発行されたすべてのアメリカ特許の有効性に挑戦するなら、私たちはすべてのアメリカ特許に付随する法定有効性推定を克服する必要があるだろう。これは、勝訴のために、特許請求の無効性について明確で納得できる証拠を提出しなければならないことを意味する。もし私たちがそれができなければ、私たちは私たちの候補製品の発売を延期したり、特許侵害訴訟のリスクを冒して製品を発売することを余儀なくされるかもしれません。これは私たちの業務と運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。
もし第三者が私たちまたは私たちの任意の協力者が彼らの知的財産権を侵害したと主張した場合、私たちは訴訟や行政訴訟を弁護しなければならないかもしれません。これらの訴訟や行政訴訟は勝敗にかかわらず費用が高く、私たちの財務と管理資源の大量の分流を招く可能性があります。もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、私たちは第三者からライセンスを取得して、私たちの候補薬物や技術の開発とマーケティングを継続することを要求されるかもしれない。しかし、私たちは商業的に合理的な条項で必要な許可証を得ることができないかもしれないし、全く得られないかもしれない。我々がこのような許可を得ることができても，我々の競争相手や他の第三者が我々に許可してくれた同じ技術にアクセスできるように非排他的条項で付与することができる.そのようなライセンスがなければ、裁判所の命令を含めて、権利侵害技術または候補薬剤の開発と商業化を余儀なくされる可能性がある。また、第三者特許権を故意に侵害していることが発見された場合、3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負う可能性があります。権利侵害行為の発見は、候補薬物を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。
第三者に発行される特許が存在しないこと、提出されていないか、または提出または発行されていないことは保証されず、これらの特許は、その製品、技術または方法に対するクレームを含み、これらの製品、技術または方法は、私たちの製品および方法の全部または一部をカバーする可能性がある。我々の技術分野又は分野で発行された特許及び出願された特許出願の数を考慮すると、第三者が我々の製品又は方法を含む特許権を有していると主張する可能性があるリスクがあると考えられる。
私たちが許可または買収する可能性のある他の製品または候補製品は、似たようなリスクと不確定要素に直面する可能性がある。
第三者から何らかの知的財産権の許可を得る必要があるかもしれませんが、このような許可は得られないかもしれませんし、商業的に合理的な条項では得られない可能性もあります
第三者は、我々の製品の開発および商業化に非常に重要または必要な特許権を含む知的財産権を保有することができる。私たちは、第三者の特許またはノウハウを使用して私たちの製品を商業化する必要があるかもしれません。この場合、これらの第三者から商業的に合理的な条項で許可を得ることが要求され、彼らはそのような許可を付与することに興味があるかもしれませんし、許可を付与することに興味がないかもしれません。この場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、実質的な損害を受ける可能性があります。例えば，学術機関を含む第三者と広く接触し，我々の製品や候補製品に対して非臨床·臨床研究を行っている。この研究を管理するすべての材料譲渡とサービス協定が、新たに生成された知的財産権をカバーする有利な条項を提供することを確保するために努力しているが、学術機関と行われている大部分の研究所が根拠とする一般的な原則は、新たに生成された知的財産権の第三者所有権を提供しており、このような知的財産権のライセンスを取得する権利がある。この研究を行うことにより、第三者が価値のある知的財産権を開発することが可能となり、当社の製品をより良く開発したり、商業化するための許可を得る必要があります。私たちが商業的に合理的な条項でそのような許可証の交渉に成功したか、あるいは全く保証できないという保証はない。また、私たちがこのような知的財産権の許可の交渉に成功しなかった場合、ほとんどの機関は、私たちの潜在的な直接競争相手を含む任意の他の第三者にこのような知的財産権の許可を自由に与えることができる。もし私たちが新たに生まれた知的財産権の許可を十分に得ることができなければ、私たちの製品の開発や商業化に成功する能力は阻害される可能性があり、実質的である可能性がある。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの業務と競争地位は損なわれるかもしれない
特許提供の保護に加えて、私たちは非特許の商業秘密保護、非特許の技術ノウハウ、持続的な技術革新に依存して、私たちの競争地位を発展させ、維持している。我々の独自化合物文庫の建設については，ビジネス秘密と技術ノウハウが我々の主要な知的財産権であると考えられる.私たちは、私たちの協力者、科学コンサルタント、従業員、コンサルタントと秘密協定を締結し、私たちのコンサルタントと従業員と発明分配協定を締結することで、私たちのノウハウとプロセスを保護することを求めています。しかしながら、秘密協定および他の契約制限が存在するにもかかわらず、これらの合意の当事者が私たちの技術的ノウハウまたは他の商業秘密を不正に開示したり、使用したりすることを阻止することはできないかもしれない。許可されていない使用と開示を監視することは困難であり、私たちはまた私たちのノウハウを保護するために私たちが取った段階が有効かどうか分からない。もしこれらの合意の当事者である任意の協力者、科学コンサルタント、従業員、およびコンサルタントがこれらの合意に違反または違反する任意の条項であれば、私たちはこのような違反や違反に対応するための十分な救済措置がない可能性があり、したがって、私たちの商業機密を失う可能性がある。特許訴訟のように、第三者に私たちの商業秘密を不正に取得して使用することを強制することは高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、アメリカ以外の裁判所は商業機密を保護することをあまり望まないこともある。
そうでなければ、私たちの商業秘密は私たちの競争相手に知られたり独立したりするかもしれない。競争相手は私たちの候補薬を購入し、私たちの開発努力から得られた競争優位性の一部または全部を複製し、私たちの知的財産権を故意に侵害し、私たちが保護された技術をめぐって設計したり、彼ら自身の私たちの知的財産権に属さない競争技術を開発しようとするかもしれない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手の薬物から私たちの市場を保護するために十分な保護が得られなければ、私たちの競争地位は不利な影響を受ける可能性があり、私たちの業務も影響を受ける可能性がある。
もし私たちまたは私たちの従業員が競争相手のいわゆるビジネス秘密を誤って使用または開示したり、競争相手との競争禁止または競業禁止協定に違反した場合、私たちは損害賠償を受ける可能性があります
私たちは未来に、私たちまたは私たちの従業員が無意識に、または他の方法で前の雇用主または競争相手のいわゆる商業秘密または他の固有の情報を使用または漏洩したという疑惑を受けるかもしれない。私たちの従業員およびコンサルタントが私たちのために働いているときに他人の知的財産権、独自の情報、技術的ノウハウ、または商業秘密を使用しないことを確実にするために努力しているにもかかわらず、私たちは将来、従業員がその競業禁止または競業禁止協定の条項に違反しているか、または私たちまたはこれらの個人が以前の雇用主または競争相手のいわゆる商業秘密または他の固有情報を使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。もし私たちがこれらのクレームに対する抗弁に失敗した場合、私たちに金銭的損害賠償を要求することに加えて、裁判所は、これらの技術または機能が以前の雇用主の商業秘密または他の固有の情報を含むか、または由来することを前提として、私たちの候補薬物に重要な技術または機能の使用を禁止することができる。これらの技術や機能を統合できないことは、私たちの業務に実質的な悪影響を与え、私たちの候補薬物の商業化に成功することを阻止するかもしれない。しかも、私たちはこのようなクレームのために貴重な知的財産権や人員を失うかもしれない。さらに、このような訴訟またはその脅威は、従業員を雇用するか、または独立販売代表と契約を締結する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。キーパーソンや彼らの仕事の成果を失うことは、候補薬剤を商業化する能力を阻害または阻止する可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
私たちのビジネス組織とガバナンス、戦略、従業員、成長管理に関するリスク
もし私たちが肝心な管理、商業と臨床開発者を引き付けることができなければ、私たちは私たちの製品と候補製品の開発或いは商業化に成功できないかもしれない。
私たちは私たちの高級管理チームおよび経営陣の他の主要なメンバーの研究開発、商業化、製造、品質、財務、法律に関する専門知識に高く依存しています。私たちは最高経営責任者と雇用協定を締結し、私たちの上級管理者と招聘状を締結しましたが、私たちのすべての幹部はいつでも私たちとの雇用関係を終わらせることができます。私たちは私たちのどんな幹部や他の職員たちにも重要な人物保険を提供しない。また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちが成長戦略を推進する能力は制限されるだろう。
合格した科学、臨床、製造と医療事務及び商業人員、特にMS方面の人員を募集と維持することは、著者らの成功のキーポイントである。CEOや他の重要な従業員を失ったサービスは、研究開発と商業化目標の達成を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、キー従業員の交換は困難かもしれませんし、私たちの業界では開発に成功し、監督部門の承認を得て製品を商業化するために必要なスキルや経験を持っている個人数が限られているので、時間がかかるかもしれません。この限られた人材バンクから募集する競争は非常に激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮して、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの肝心な人員を採用、訓練、維持或いは激励することができないかもしれない。私たちが必要な人員を引き付けて維持することができなければ、私たちの業務目標を達成するための制限があるかもしれません。これらの制限は、私たちの開発と商業化目標の達成、追加資本の調達を阻害する能力、そして私たちの業務戦略を実施する能力を著しく阻害します。
私たちは私たちの業務を発展させ、拡大する必要があり、私たちはこのような発展と拡張を管理する上で困難に直面する可能性があり、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない
私たちは、より多くの業務や薬品を買収し、戦略連合を結成したり、第三者と合弁企業を設立したりすることで、私たちの業務を拡大しようとするかもしれない。私たちは、このような任意の手配または取引によって生成された任意の新製品を開発、製造、マーケティングする際に、多くの困難に直面する可能性があり、これらの手配または取引は、予想される利点を達成することを延期または阻止する可能性がある。もし私たちがこれらの買収された業務を私たちの既存の運営や会社文化と統合することに成功しなければ、このような買収や戦略連合のメリットを決して意識しないかもしれない。このような取引の後、私たちは取引が合理的であることを証明するために、予想される相乗効果を達成することを保証することはできません。
2024年8月5日まで、私たちは300人の従業員を持っている。私たちが期待している将来の成長と神経学と免疫学への関心を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを引き続き実施し、改善し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。また、私たちの経営陣は、不比例な注意を日常活動から移し、これらの活動を管理するために多くの時間を投入する必要があるかもしれない。私たちの資源が限られているため、私たちは私たちの業務の拡張と移転を効果的に管理できないかもしれませんし、より多くの合格者を募集して訓練することもできません。これは、私たちのインフラが弱く、操作上のミスを招き、ビジネス機会を失い、従業員を失い、残りの従業員の生産性を低下させる可能性がある。私たちの経営陣が主に神経学や免疫学に集中した戦略への移行を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちの収入を創出したり増加させる能力が低下する可能性があり、私たちの業務戦略を実施できないかもしれません。私たちの未来の財務業績と私たちが候補薬物を商業化し、効果的に競争する能力は、ある程度私たちが未来の業務の発展と変化を効果的に管理する能力に依存する。
また，変化する需要の管理を支援するために，外部サプライヤーやコンサルタントのサービスを利用して，臨床試験管理，統計·分析，法規制事務，製剤開発，化学，製造，制御，その他の薬物開発機能を含むタスクを実行する可能性がある。私たちの成長戦略はまた、このような任務を遂行するために、私たちの請負業者やコンサルタントチームを拡大する必要があるかもしれない。私たちは多くのコンサルタントに依存しているため、私たちの業務の多くの重要な機能を効果的にアウトソーシングしているので、これらのコンサルタントを効率的に管理し、契約義務の履行に成功し、予想される最終期限を満たすことができるようにする必要があります。しかし、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、あるいはコンサルタントが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは規制機関の候補製品の承認や他の方法で私たちの業務を進めることができないかもしれません。私たちは私たちが既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができるか、あるいは全く保証できないという保証はない。もし私たちが新入社員を雇用し、必要に応じて私たちのコンサルタントや請負業者チームを拡大することで、私たちの組織を効果的に拡大することができなければ、私たちの研究、開発、商業化目標を達成するために必要な任務を成功させることができないかもしれない。
私たちの管理書類やデラウェア州法律のいくつかの反買収条項は第三者買収を困難にするかもしれません。これは投資家たちが未来に私たちの普通株に支払うことを望むかもしれない価格を制限するかもしれない
私たちが改訂して再記述した会社登録証明書および再記載された定款のいくつかは、第三者が私たちを買収またはコントロールしようとすることを阻止したり、第三者が私たちを買収またはコントロールしようとすることを阻止したり、将来私たちの普通株に支払うことを望むかもしれない価格を制限する可能性があります。例えば、当社の改正·再記載された会社登録証明書は、株主の承認なしに優先株を発行することができ、優先株発行は、株主に割り当てることができる収益や資産数を減少させたり、投票権を含む普通株主の権利や権力に影響を与える可能性がある。場合によっては、このような発行は私たちの普通株の市場価格を下げるかもしれない。また、我々の規約は、株主が株主特別会議を開催する権利を廃止し、株主が特定の会社の行動を取りにくくなる可能性がある。これらの規定のいずれも、制御権変更を延期または防止する効果がある可能性がある。
2014年7月18日、取締役会は1株当たり発行済み普通株に権利を割り当てることを発表した。このような権利は一定の逆買収効果をもたらすかもしれない。これらの権利は、要約の条件が大量の権利を得ることでない限り、取締役会の承認されていない条項で私たちの個人またはグループを買収しようとすることに重大な希釈をもたらすだろう。しかし、これらの権利は、取締役会の決議後にこれらの権利を終了することができるので、取締役会が承認した任意の合併、法定株式交換、または他の業務合併を妨害してはならない。したがって、これらの権利は、会社の支配権を獲得することを求める可能性のある人が取締役会と交渉することでこのような買収を開始することを奨励することを目的としている。しかしながら、これらの権利の効果は、第三者が一部の要約買収を提出することを阻止すること、または自社の株式証券の大量の株式を取得しようと試みること、または同社の支配権を得ることを求めることである可能性がある。潜在的な買収者がこれらの権利に尻込みすれば、これらの権利は現管理層を留任させる効果が生じる可能性がある。
私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用する能力は限られているかもしれません
改正後の1986年の国税法第382条によると、ある会社が所有権変更(一般に3年間にその持分所有権(価値別)が50%を超えると定義されている)を経験した場合、同社は変更前の純営業損失繰越と他の変更前税収属性を用いて変更後の収入を相殺する能力が限られている可能性がある。私たちは過去にこのような所有権の変化を経験したことがあるかもしれませんが、将来私たちは株式所有権の変化によって所有権の変化を経験するかもしれません。その中のいくつかの変化は私たちがコントロールできません。2023年12月31日現在、約14億ドルの連邦純営業損失が繰越されていますが、これらの純営業損失の繰越能力を利用することで、上記の所有権変更の制限を受ける可能性があり、納税義務が増加する可能性があります。また、税法によると、私たちはいかなる年度に純営業損失の繰越を使用して、私たちの課税所得額を80%を超えて減少させてはならず、私たちはいかなる純営業損失を数年前に繰り替えてはいけません。2020年3月27日、トランプ総裁は“コロナウイルス援助、救済、経済安全(CARE)法案”に署名した。CARE法案のいくつかの条項は、2018年、2019年、2020年に発生するこのような損失の純営業損失ルールを変更した。このような損失は5年以内に遡るかもしれない。しかし、私たちはあなたに保証することができません。私たちは適用された時間帯にこのような割引の相殺規則を利用することができます。所有権変更が発生しても、このような規則は適用される。
当社の一部の役員、取締役、主要株主及びその関連会社は、当社及び株主承認に提出されたすべての事項に重大な影響を与える能力があります
私たちの一部の役員、役員、株主は5%以上の発行された普通株を持っていて、彼らの関連会社や関係者と共に私たちのかなりの割合の株式を持っています。これらの株主が共同行動を選択すれば、彼らは私たちの管理と事務、および取締役選挙および任意の売却、合併、合併、または私たちのすべての資産を含む、私たちの株主に承認された事項の結果に影響を与えることができるだろう。このような投票権の集中は他の株主が希望する可能性のある条項でわが社を買収することを延期または阻止する可能性があります。さらに、このような所有権集中は、以下のように私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある
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私たちの統制権の変更を延期したり、延期したり、阻止したりする |
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私たちの合併、合併、接収、またはその他の業務統合を妨げる；または |
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潜在的な買収者が買収要約を提出することを阻止したり、他の方法で私たちの統制権を獲得しようとしたりする。 |
私たちの内部情報技術システム、または私たちの第三者CRO、CMO、または他の請負業者またはコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールが発生したりする可能性があり、これは、私たちの候補薬剤を実質的に中断させる可能性があります’開発計画と私たちが規制部門の承認を受けた任意の製品の商業化
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部情報技術システムおよび我々の第三者CRO、CMOおよび他の請負者およびコンサルタントのシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、ネットワーク攻撃、またはインターネット上のネットワーク侵入、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。私たちはサイバー攻撃とサイバー侵入の目標だったにもかかわらず、私たちの運営や財務状況への影響はそれほど大きくない。私たちは、ロシアとウクライナの間の紛争のため、このようなサイバーセキュリティの脅威が引き続き存在し、より複雑になると予想している。深刻なネットワーク攻撃またはネットワーク侵入は、私たちのシステムの故障、機密情報の漏洩、または業務中断を招く可能性があり、これは、私たちの運営が実質的な破壊、財務的損失、または名声の損害を受ける可能性があります。例えば、私たちの候補薬物の臨床試験データの紛失は、私たちの規制承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。私たちは、これらのリスクを低減するために、私たちのデータや情報技術システムの保護と監視に投資しており、私たちの情報技術システムの規模と複雑さの増加に伴い、引き続きそうしていくと予想されています。しかし、私たちの努力と投資が私たちのシステムの故障や抜け穴を防止し、私たちの業務に悪影響を及ぼすことは保証されません。
不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある
私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。米国を含む主要国経済は時々経済低迷或いは衰退、サプライチェーン制限、インフレ上昇、信用制限、流動性の低下、企業収益力の低下、債務、株式と外国為替市場の変動、破産、金利上昇、失業率と経済全体の不確定性の影響を受ける。米国がインフレ圧力や市場変動に対応するための金利引き上げや，シリコンバレー銀行やSignature Bankの政府閉鎖や他の金融機関の流動性懸念は，我々の運営結果や財務状況に負の影響を与える可能性がある。また、金利上昇や一般的な景気後退や衰退は、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力を低下させる可能性がある。経済が疲弊したり下落したり、供給中断や国際貿易紛争が私たちの第三者サプライヤーに圧力を与える可能性もあり、供給中断を招く可能性がある。
同様に、資本と信用市場は、ロシアとウクライナ、イスラエルとハマスの間の衝突、より広いヨーロッパ、中東、または他の地政学的緊張の可能性、およびそれに応じて実施される世界的な制裁の悪影響を受ける可能性がある。貿易紛争、分離主義運動、指導部交代、政治や軍事衝突のような他の国際事件は、世界の金融活動や市場に悪影響を及ぼす可能性もあり、米国経済に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの状況は、経済活動の減少、サイバー攻撃やインフレリスクの上昇、資金調達能力に影響を及ぼす可能性がある。また、米国連邦準備委員会(Federal Reserve Board，FRB)や他の主要中央銀行は金融緩和政策を継続的に廃止または減少しており、これは景気後退のリスクを増加させ、特殊な通貨刺激措置によって活性化された資産価値や信用利差にもマイナス影響を与える可能性がある。深刻または長期的な経済低迷は、私たちの候補薬物に対する需要の減弱、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力など、私たちの業務に様々なリスクをもたらすかもしれない。経済の疲弊や下落は、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性があり、あるいは私たちの顧客にマーケティングの製品やサービスの支払いを延期させる可能性があります。私たちは、上記の状況と現在の経済環境と金融市場状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することができない。
私たちの従業員、首席調査員、CRO、CMO、およびコンサルタントは、規制基準や要求、およびインサイダー取引を含む不適切な行為や他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは従業員、首席調査員、CRO、CMO、そしてコンサルタントが詐欺や他の不法活動に従事する可能性があるリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDAの規定を故意に遵守しないこと、FDAに正確な情報を提供すること、私たちが確立した製造基準を遵守すること、連邦および州医療詐欺および法律法規を乱用すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を私たちに開示することを含むことができる。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの法律の制約を受けた活動はまた、臨床試験過程で得られた情報の不適切な使用、あるいは著者らの臨床前研究或いは臨床試験において虚偽のデータを作成することに関連し、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。我々は、すべての従業員に適用される道徳的基準を採択し、コンプライアンス計画を実施しているが、従業員や他の第三者の不正行為を常に識別して阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。また、私たちは、起きていなくても、このような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があるというリスクに直面している。もし私たちにこのような行動を取ったら、結果にかかわらず、私たちの名声と私たちの業務は損なわれる可能性がある。もし私たちが自分自身を弁護したり、私たちの権利を維持したりすることに成功しなければ、これらの行動は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、金銭罰金、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保険計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益および将来の収益減少、および私たちの業務減少を招く可能性があり、これらはいずれも私たちの業務運営能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは将来企業や薬品を買収したり、戦略連合を結成したりするかもしれませんが、これらの買収のメリットを意識していないかもしれません
私たちは、より多くの業務や薬品を買収し、第三者と戦略連合を結成したり、合弁企業を設立したりする可能性があり、これらは私たちの既存の業務を補完または拡大すると信じています。将来性のある市場や技術のビジネスを買収すれば、既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、これらの事業を買収するメリットは実現できないかもしれません。私たちは戦略連合や買収によって生じた任意の新製品を開発、製造、マーケティングする時に多くの困難に直面するかもしれません。これらの新製品は私たちが期待した利益を達成したり、私たちの業務を強化したりすることを延期したり阻止したりすることができます。このような買収の後、取引が合理的であることを証明するために、予想される相乗効果を達成することを保証することはできません。
私たちは不利な立法や税金の変化を規制する影響を受けるかもしれないが、これは私たちの財務状況に否定的な影響を及ぼすかもしれない
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変更(これらの変更はトレーサビリティを持つ可能性がある)は、私たちの株主や私たちに悪影響を及ぼす可能性があります。近年、このような変化は多く発生しており、未来も変化し続けるかもしれない。私たちは税務法律、法規、そして裁決がいつ、どのような形で、あるいはどのような日に公布、公布または決定されるかを予測できません。これは私たちまたは私たちの株主の納税義務を増加させるか、あるいは私たちの納税義務の増加を最小限にするために経営方式を変更することを要求するかもしれません。
2017年12月22日、通称税法の立法署名が法律となり、2017年12月31日以降に施行されるのが一般的だ。税法は、個人と商業実体課税に関する米国連邦所得税の規則を重大に改正した。個人に適用される大部分の変化は一時的であり，2017年12月31日以降から2026年1月1日までの納税年度にのみ適用される。企業に対しては、税法は企業所得税の最高税率を21%に引き下げ、企業代替最低税率を廃止し、純利息支出の控除を制限し、純運営損失の控除を制限し、純運営損失の繰越を廃止し、多くの企業減額と控除を改正または廃止し、米国をより地域的な税制に転換し、米国連邦所得税基礎の侵食を防止するために新税を徴収する。税法は連邦所得税規則に対して多くの他の大小の変化を行い、これらの変化は潜在的な投資家に影響を与える可能性があり、直接或いは間接的に私たちに影響を与える可能性もある。私たちはこの税金改正法案が私たちの業務に及ぼす影響を研究し続けている。しかし、税法が私たちに与える影響は、不利であっても有利であっても不確実であり、しばらくの間明らかにならないかもしれない。この文書はこのような立法やそれが私たちまたは私たちの普通株購入者に影響を及ぼす可能性がある方法について議論していない。潜在的投資家に、税法および任意の他の規制または行政発展と提案および彼らへの潜在的影響について彼らの法律および税務コンサルタントに相談することを促す。これは彼らの独特な状況に依存する。
別の例として、2022年8月には、ある大企業が2022年12月31日以降の納税年度内に調整した財務諸表収入に新たな15%の代替最低税率を課すことを含む2022年“インフレ低減法案”(IRA)が公布された。このような変化が私たちに悪影響を及ぼす程度には、関連する不確実性が含まれており、これらの変化は、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。2023年12月14日、バイデン総裁は、アイルランド共和軍の規定により、数十の製薬会社が処方薬の値上げのために連邦医療保険にリベートを支払わなければならないと発表した。
私たちの普通株や上場企業に関連するリスク
私たちの株価は変動していて、私たちはそれが引き続き変動することを予想して、これは投資家を制限するかもしれません’私たちの株を売って利益を稼ぐ能力があります
私たちの普通株の取引価格はずっと高度に変動し続け、各種の要素の広範な変動を受ける可能性があり、その中の多くの要素は私たちがコントロールできるものではない。これらの要素には
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アメリカ市場でのBRIUMVIの受け入れと成功 |
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BRIUMVIはドイツ市場での受け入れと成功、より多くのヨーロッパ市場でBRIUMVIを発売することを期待している |
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私たちの競争相手や私たちが開発している製品に関する実際または潜在的な臨床結果を宣伝する |
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非臨床試験または臨床試験を開始、完了または分析できなかったか、またはこれらの試験の設計または結果が満足できなかった |
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私たちや私たちの競争相手の規制承認を得たり拒否したりします |
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我々が開発する可能性のある製品および候補製品の規制審査の任意の遅延、およびこのような申請に対する規制機関の適用に関する検討に関連するいかなる不利な発展、または予想される承認日の変更、諮問委員会会議の手配、または“提出拒否”手紙の発行を含むが、これらに限定されない |
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我々の競争相手や私たちが発表した技術革新や新しいビジネス製品 |
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特許を含む専有権の発展について |
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私たちの協力の発展について |
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| ● | 私たちや競争相手が技術革新を発表します | |
| ● | 開発費用レベルやその他の要因により、私たちの経営業績には実際または予想される変化がある | |
| ● | 製薬、バイオテクノロジー、そして他の産業の状況と傾向 | |
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アメリカや他の国の規制動向は |
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新冠肺炎の流行が世界経済にもたらした破壊、ロシアとウクライナの衝突、イスラエルとハマスの戦争など、経済、政治と市場状況あるいはその他の危機などの外部要素 |
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私たちの収入や他の経営業績の間は変動しています |
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私たちの収入予測や指針を達成できませんでした |
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証券アナリストの財務見積もりの変動 |
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| ● | 私たちの株式買い戻し計画に基づいて普通株の株式を買い戻します | |
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私たちは普通株を売ります |
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| ● | この四半期報告書に記載されているどんな危険の発生も。 |
私たちはその中の多くの要素をコントロールできなくなり、私たちは私たちの財務業績の期間を比較することが私たちの未来の表現を示すとは限らないと信じている。
また，株式市場，特にバイオテクノロジー会社の市場は，極端な価格や出来高変動を経験しており，これらの変動は個別会社の経営業績に関係なくあるいは比例しない可能性がある。これらの広範な市場と業界要素は、私たちの経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格を深刻に損なうかもしれない。このような変動により、投資家は普通株を購入したかそれ以上の価格で普通株を売ることができない可能性がある。
私たちは企業の社会的責任と名声に関連した危険を受けている。
私たちの名声と私たちのブランドの名声は、私たちの顧客、エンドユーザー、ビジネスパートナー、投資家、他の重要な利害関係者、そして私たちが業務を展開しているコミュニティが持っている見方を含み、様々な要素の影響を受けている。私たちの利害関係者は、環境、社会およびガバナンス(ESG)の実践および開示にますます注目している-私たちが任意の数のESGトランザクションで失敗または失敗とみなされている場合、例えば、環境管理、包括性および多様性、職場行動、および地域コミュニティへの支援、または私たちが気候変動または他の持続可能な開発問題に関する法律または法規要件の変化に効果的に対応できないとみなされていない場合、私たちの名声または私たちのブランドの名声は損なわれる可能性がある。このような私たちの名声と私たちのブランド名声に対する損害は私たちの業務、財務状況と運営結果にマイナス影響を与えるかもしれません。さらに、ソーシャルメディアやネットワークサイト上の会社または私たちのブランドに関する否定的または不正確な投稿やコメントは、否定的な宣伝を生じる可能性があり、私たちの名声や私たちのブランドの名声を損なう可能性がある。もし私たちが製品の品質、安全、企業の社会的責任あるいはその他の事項に対する懸念を含む実際または感知された問題を効果的に管理できなければ、会社または私たちの製品に対する感情はマイナスの影響を受ける可能性があり、私たちの財務業績は影響を受ける可能性がある。
気候変動や気候変動に対応する法律、法規あるいは市場措置は私たちの業務、サプライチェーン、運営結果、財務状況と成長の見通しにマイナスの影響を与える可能性がある。
気候変動は、私たちの業務、運営結果、財務状況、成長見通しにマイナスの影響を与える可能性があると考えられます。気候変動の悪影響には、(1)ハリケーン、竜巻、野火(干ばつにより激化)、洪水、酷暑などの自然リスク、自然リスク、例えば自然リスク、(2)低炭素経済への移行リスク(例えば、追加の法律や法規要件、技術変化、市場リスクおよび名声リスク)、および(3)社会的および人間的影響(例えば、人口混乱および健康および福祉への損害)がある。
私たちは現在単一契約メーカーに依存して私たちの商業製品を生産しているため、極端な天気と海面上昇は私たちのパートナーを製造する施設に物理的リスクを構成している。このようなリスクには，施設の実際の破損，在庫損失または破損，およびこのような自然災害や極端な天気イベントによる業務中断による損失がある.我々の製造パートナーを使用できない施設は、コスト増加、製品開発遅延、業務運営中断を招く可能性があります。私たちまたは私たちの第三者製造業者が作成した任意の災害復旧および業務連続計画は、深刻な自然災害や同様の事件が発生した場合には十分ではないことが証明される可能性があります。これらの災害復旧と業務連続計画の限られた性質により、多くの費用が発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
また，気候変動が一般経済条件，特に製薬業に及ぼす長期的な影響は不明であり，既存の自然災害リスクを増加あるいは悪化させる可能性がある。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、私たちはこのような保険が私たちが直接または間接的に発生する可能性のあるいかなる損害と損失を補うのに十分であるということを保証することはできません。もし私たちの第三者メーカーの製造施設がどんな理由でも稼働できなければ、短い期間であっても、私たちのいかなる研究開発計画や商業化努力も損なわれる可能性があります。どんな実質的な中断も私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
また、気候変化及び環境への影響を防止、軽減又は適応するために、新しい法律又は法規要求を公布することができる。これらの規制は異なる司法管轄地域で異なる可能性があり、私たちの製造パートナーが新しいまたは拡大された炭素価格や税収、増加したコンプライアンスコスト、温室効果ガス排出の制限、新技術への投資、増加した炭素開示と透明性、施設のアップグレードをもたらし、新しい建築規範および公共事業システムの再設計を満たす可能性があり、これは私たちの製品を開発するための電力とエネルギーコストを含む第三者メーカーの運営コストを増加させるかもしれない。私たちのサプライチェーンは全体として同じ過渡的なリスクの影響を受ける可能性があり、増加した費用を私たちに転嫁することができるかもしれない。
私たちは予測可能な未来に私たちの株に現金配当金を支払わないと予想されるので、資本付加価値(あれば)が私たちの株主の唯一の収益源になるかもしれない
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。しかし、将来の私たちの将来の収益の使用に関する任意の決定(あれば)は取締役会が適宜決定し、資本要求、財務状況、将来の見通し、契約制限とチノ、取締役会が関連すると考えられる他の要素を含む一連の要素に依存する。さらに、Herculesとの改正された改正融資協定によると、私たちは現在現金配当金の支払いを制限されており、私たちはこのような制限が未来に続くと予想している。しかも、未来のどんな債務協定の条項も私たちが配当金を支払うことを阻止し続けるかもしれない。したがって、予測可能な未来に、私たちの普通株の資本増加は私たちの株主の唯一の収益源になるかもしれない。
私たちの普通株の活発な取引市場は持続できないかもしれません。投資家は彼らが支払った価格で彼らの株を転売できないかもしれません
私たちの普通株はナスダック資本市場に上場していますが、活発な株式取引市場は持続できないかもしれません。私たちの普通株が活発な取引市場を持っていない場合、投資家は彼らが株式を獲得した価格で、あるいは彼らが売却したい時間に彼らの普通株を売ることができないかもしれない。不活発な取引市場は、株を売却することで資金を調達して運営に資金を提供し続ける能力を弱める可能性もあり、株を対価格で他社や技術を買収する能力を弱める可能性がある。
株式研究アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、あるいは彼らが私たちの普通株に対するマイナス評価や格付け引き下げを発表した場合、私たちの普通株の価格は下落する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は株式研究アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存しています。私たちはこのようなアナリストを統制することができない。もし私たちの業務を追跡した一人以上のアナリストが私たちの普通株に対する彼らの評価を引き下げたら、私たちの普通株の価格は下落するかもしれない。もしこのようなアナリストの一人以上が私たちの普通株の追跡を停止したら、私たちは市場での普通株の可視性を失うかもしれないし、これは逆に私たちの普通株価格の下落を招く可能性がある。
上場企業として、私たちの運営コストは大幅に増加しており、私たちの経営陣はコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があります
上場企業として、2002年のサバンズ-オキシリー法案、米国証券取引委員会が後に実施した規則、および私たちが上場した任意の証券取引所の規則に基づいて、大量の法律、会計、その他の費用が発生した。これらの規則は上場企業に様々な要求を加え、有効な情報開示と財務制御、適切な会社管理やり方の確立と維持を要求している。私たちのグループはすでにこのようなコンプライアンス計画に多くの時間を投入し続けるだろう。しかも、このような規則と規制は私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にする。
2002年の“サバンズ-オキシリー法案”(Sarbanes-Oxley Act)は、財務報告書と開示統制および手続きに対して効果的な内部統制を維持することを要求した。したがって、サバンズ·オキシリー法第404条の要求に基づき、経営陣がこれらの統制の有効性を報告できるように、財務報告の内部統制を定期的に評価しなければならない。さらに、私たちの独立監査人はまた、私たちの財務報告書の内部統制の有効性を類似した評価と報告をしなければならない。404条を遵守するこのような努力は多くの財政と管理資源を投入する必要があるだろう。財務報告書および第404条の他のすべての側面に対する内部統制の完全性を維持することが予想されるが、将来的に我々の制御システムの有効性をテストする際に大きな弱点が発見されないことは確認できない。重大な欠陥が発見されれば、私たちは米国証券取引委員会や他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性があり、これは追加の財務·管理資源、コストの高い訴訟、あるいは大衆が私たちの財務報告の内部統制に自信を失ってしまう可能性があり、これは私たちの株式市場価格に悪影響を与え、投資家が私たちの財務報告に自信を失う可能性がある。
吾らはすでに非常規株式支払い奨励に関連する財務報告内部統制に重大な弱点が存在することを発見し、もし私たちがこのような重大な弱点を有効に救済できなかった場合、或いは有効な開示制御及び財務報告内部制御制度を発展及び維持できなかった場合、著者らは適時及び正確な財務諸表を作成し、或いは適用法律及び法規を遵守する能力が損なわれる可能性がある。彼は言いました
2024年6月30日までの監査されていない簡明な総合財務諸表を作成する間に、著者らは財務報告の内部統制に対して重大な弱点があり、非常規株に対する奨励金の支払いの制御に関連していることを発見した。重大な欠陥とは、財務報告の内部統制に欠陥或いは欠陥の組み合わせが存在し、年度或いは中期財務諸表の重大なミス報告が合理的な可能性があり、適時に防止或いは発見できないようにすることである。発見された重大な弱点は、市場条件に応じて株式報酬の株式ベースの支払い報酬を行ういくつかのプロセスレベルの制御に関連している。当社は、当社の財務報告内部統制の大きな弱点を補うために、すべての非通常株式付与が適切に識別·評価されることを確実にするために、強化されたリスク評価プログラムを実施します。また、当社は、授与日にこのような奨励を適切に確認し、測定することを確実にするために、非通常株式の支払い奨励をめぐって追加的な予防的制御を設計する
適用された制御措置が十分に長時間運用され、経営陣と我々の独立公認会計士事務所がこれらの制御措置が有効に動作していると結論するまでは、これらの重大な弱点が救済されたとは考えられないであろう。この重大な弱点が救済される前に、私たちの合併財務諸表が公認会計基準に従って作成されていることを確実にするために、追加的な分析や他の手続きを継続する予定です
財務報告や開示制御プログラムの有効な内部統制をさらに実施し、維持することができなければ、財務情報を正確に記録、処理、報告し、必要な時間帯に財務諸表を作成する能力が悪影響を受ける可能性があり、これは、管理資源と法律および他の費用の支払いが必要な訴訟や調査に直面し、投資家の財務諸表に対する信頼に悪影響を与え、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが財務報告の内部統制に有効であると断言できなければ、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の市場価格は悪影響を受ける可能性があり、私たちはナスダック、アメリカ証券取引委員会、または他の規制機関の訴訟や調査対象になる可能性があり、これには追加の財務·管理資源が必要になるかもしれない
さらに、私たちが今まで取ってきた措置と、私たちが将来取る可能性のある行動は、財務報告の内部統制に重大な欠陥があることを解決するのに十分な制御欠陥、またはそれらが未来の潜在的な重大な欠陥を防止または回避するのに十分であることを保証することはできません。私たちの現在の統制と私たちが開発したどんな新しい制御も私たちの業務条件の変化によって十分ではないかもしれません。しかも、財務報告書開示統制と内部統制に関する私たちの弱点は未来に発見されるかもしれない。効果的な制御を開発または維持できなかった場合、または実施または改善の過程でいかなる困難に遭遇しても、私たちの経営業績を損なう可能性があり、または私たちの報告義務を履行できず、前の期間の財務諸表を再説明することにつながる可能性があります。財務報告の実施·維持に有効な内部統制ができなかった場合は、定期管理評価の結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの普通株価格の変動は、私たちを証券や株主デリバティブ訴訟に直面させる可能性があり、巨額のコストを発生させ、経営陣の注意をそらす可能性があります’Sは財力などの会社資産を重視している。
従来、証券集団訴訟や株主派生訴訟は、証券市場価格が変動した後に会社に提起されるのが一般的であった。このリスクは製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため、私たちに特に関連している。過去の訴訟と私たちが参加する可能性のある任意の未来の訴訟は内在的な不確実性の影響を受け、調査、弁護、解決には費用と時間がかかる可能性があり、私たちの経営陣の関心や財政や他の資源を分散させるかもしれない。訴訟の結果は必然的に不確実であり、私たちはこれらと他の私たちが勝訴しないかもしれない訴訟を弁護するために多くの資源を使わなければならないかもしれない。私たちが一方として参加した任意の訴訟は、激務または不利な判決を招く可能性があり、控訴または巨額の金銭損害賠償または罰金を支払った後に逆転できない可能性があり、または私たちは、私たちの業務、財務状況、運営結果、または株価に悪影響を及ぼす可能性がある同じ不利な条項で解決することを決定するかもしれません。
将来的には、私たちまたは私たちの役員や現在の未償還オプションを行使したときに発行された株を含めて、私たちの普通株を売却し、私たちの株価を下落させる可能性があります
私たちが発行した普通株の大部分はいつでも制限されずに取引することができる。また、連邦証券法の規定により、私たちが発行した普通株の一部は現在制限されているが、いつでも適用される数量に応じて販売を制限することができる。したがって、私たちの普通株の大量の株はいつでも公開市場で販売される可能性がある。これらの売却、あるいは市場で大量の株の保有者が私たちまたは他の株を売却しようとしていると考えられていることは、私たちの普通株の市場価格を低下させたり、追加株式証券を売却することで十分な資本を調達する能力を弱める可能性がある。しかも、私たちは流通株オプションによって制限された相当な数の株を持っている。これらのオプションの行使とその後の標的普通株の売却は、私たちの株価をさらに下落させる可能性がある。これらの売却はまた将来私たちが適切だと思う時間と価格で株式証券を売ることを難しくするかもしれない。私たちは未来の発行の数量、時間、規模を予測することができず、未来の発行が私たちの普通株の市場価格に与える影響も予測できない。
私たちの株式買い戻し計画がさらに改善または株主価値を高めることは保証されません。私たちの株式買い戻し計画は私たちの普通株の価格に影響を与え、変動性を増加させ、いつでも一時停止または終了する可能性があり、これは私たちの普通株の取引価格を低下させる可能性があります。彼は言いました
2024年8月、私たちの取締役会は、発行された普通株のための10000万ドルまでの株式買い戻し計画を承認したと発表しました。我々は、取締役会の許可に応じて、適用される証券法及びその他の制限に基づいて、“取引所法”第10 b 5-1条に該当する取引計画を用いて、時々私たちの普通株を買い戻すことを含む、公開市場を通じて購入、私的に協議する取引又はその他の方法を行う予定である。株式買い戻し計画における株式買い戻しの時間と金額は、ビジネスや市場状況、会社や規制要件、その他の考慮を含む要因の評価に基づいて、我々の経営陣によって決定されます。株式買い戻し計画には固定的な満期日がなく、いつでも一時停止または終了することができ、いかなる数量の普通株の購入も要求しない。彼は言いました
未来に株式買い戻しや株式買い戻し計画の許可があることは保証されない。株の買い戻しの時間と方法は、他の要因を除いて、私たちの現金残高と潜在的な将来の資本需要、経営結果と財務状況、代替投資機会、私たちの任意の合意の下での制限、商業経済と市場状況、会社と規制要件、ナスダック世界で市場の普通株価格、および関連する他の要素を厳選することに依存します。もし私たちが本当に買い戻したら、私たちが普通株の株を割引価格で買い戻す保証はありません
私たちの株式買い戻し計画による買い戻しは、私たちの株価に影響を与え、その変動性を増加させ、あるいは私たちの現金備蓄を減少させる可能性があり、これは私たちの将来の運営の融資能力に影響を与える可能性がある。株式買い戻し計画の存在は、私たちの株価をこのような計画がない場合の水準よりも高くする可能性があり、私たちの普通株の市場流動性を潜在的に低下させる可能性がある。どの買い戻しも株主価値を高める保証はありません。私たちの普通株の市場価格は私たちの買い戻し普通株の水準を割る可能性があるからです。我々の株式買い戻し計画は長期株主価値の向上を目指しているが、短期的な株価変動は株式買い戻し計画の有効性を低下させる可能性がある
第二項株式証券の私売及び募集資金の使用。
該当しない。
第三項高級証券の違約状況
ない。
ITEM 4 。安全性の開示。
該当しない。
プロジェクト5.他の情報。
役員及び上級管理者の証券取引計画
.の間に三つ現在までの月2024年6月30日, 私たちの役員または役員は、会社の証券を購入または売却するために、任意の契約、指示または書面計画を採用または終了しましたが、これらの契約、指示または書面計画は、規則の積極的な抗弁条件を満たすことを目的としています10b5-1(C)または任意の“非ルール”10b5-1すべての用語がプロジェクトで定義されているからです408(A)S-K条例。
項目6.展示品
本報告書は展示品指数に列挙された展示品に含まれている。
| 3.1 | TG治療会社は、証明書の修正および再登録証明書を修正する(登録者が2024年6月17日に提出した現在の8−k表報告書の添付ファイル3.1を参照して編入)。 |
| 10.1 | TG治療会社2022年インセンティブ計画修正案(添付ファイル10.1を参照して登録者が2024年6月17日に提出した8−k表現在の報告書の添付ファイル10.1を参照することによって)。 |
| 10.2*# | 2024年8月2日、TG治療会社、TG治療会社のある子会社、各融資者と青フクロウ資本会社の間の融資協定。 |
| 31.1* |
2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された第13 a-14(A)/15 d-14(A)条に規定されている最高経営責任者証明書によると、期日は2024年8月9日である。 |
| 31.2* |
2024年8月9日2002年“サバンズ-オキシリー法”第302節で可決された第13 a-14(A)/15 d-14(A)条に規定する首席財務官証明書。 |
| 32.1** |
2024年8月9日2002年“サバンズ-オキシリー法案”第906条に基づいて可決された“米国法典”第18編1350条に規定する最高経営責任者証明書。 |
| 32.2** |
18 U. S.C. に基づく最高財務責任者の資格。第 1350 条は、 2024 年 8 月 9 日に 2002 年のサーベネス · オックスリー法第 906 条に従って採択された。 |
| 101* |
2024 年 6 月 30 日期における Form 10—Q の四半期報告書に記載された以下の財務情報は、 Inline Extensible Business Reporting Language （ iXBRL ） でフォーマットされています。（i） 連結貸借対照表、 （ii） 連結営業計算書、 （iii） 連結株主資本変動計算書、（iv） 連結キャッシュ · フロー · 決算書、 （v） 連結財務諸表の注記 （ここに提出） |
| 104* |
表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込まれている). |
*アーカイブをお送りします。
**関数で提供されます。
# この展示物の特定の機密部分は、規則 S—k の項目 601 （ b ） に従って省略されています。
署名
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
| 株式会社 TG セラプティック株式会社 |
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| 日付：2024年8月9日 |
投稿者： |
/ s / Sean A 。パワー |
| ショーン · A 。パワー |
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| 最高財務責任者 |
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| 首席財務·会計幹事 |
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