ROC
アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
形式
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
OR
1934 年証券取引所法第 13 条または第 15 条 （ d ） に基づく移行報告書 |
________ から ________ への移行期間について
委員会ファイル番号 ：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
（ 主 要 執行 役 所の 住 所 ） |
(郵便番号) |
登録者の電話番号は市外局番を含んでいます
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ 違います
2024 年 7 月 31 日現在、登録者は
カタログ表
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ページ |
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第1部： |
財務情報 |
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第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
1 |
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簡明貸借対照表 |
1 |
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簡明な経営報告書と全面赤字 |
2 |
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償還可能転換優先株式及び株主資本 （ 赤字 ） 集約計算書 |
3 |
|
現金フロー表の簡明表 |
4 |
|
簡明財務諸表付記 |
5 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
18 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
31 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
31 |
|
|
|
第二部です。 |
その他の情報 |
33 |
|
|
|
第1項。 |
法律訴訟 |
33 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
33 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
89 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
89 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
89 |
五番目です。 |
その他の情報 |
90 |
第六項です。 |
陳列品 |
90 |
サイン |
91 |
|
i
第I部--FIN金融情報
イットM1 。財務諸表 （ 監査なし ）
Kyverna Therapeutics ， Inc.
円錐体高密度貸借対照表
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資産 |
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流動資産 |
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現金 · 現金同等物 |
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販売可能な有価証券 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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制限現金 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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融資リース使用権資産 |
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他の非流動資産 |
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総資産 |
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負債、償還可能な転換優先株式および株主 |
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経常負債 |
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売掛金 |
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補償すべきである |
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発生ライセンス費用 — 関係者 |
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その他の課税費用と流動負債 |
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営業リース負債、短期部分 |
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ファイナンス · リース負債、短期部分 |
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流動負債総額 |
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営業リース負債 （ 短期部分を差し引いたもの ） |
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ファイナンスリース負債 （ 短期部分を差し引いたもの ） |
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負債総額 |
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交換可能転換優先株式 |
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株主権益 |
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優先株 |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合収入を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益合計 |
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総負債、償還可能な転換可能優先株、 |
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付記はこのような簡明な財務諸表の構成要素である。
1
Kyverna Therapeutics ， Inc.
円錐体密集した営業計算書と包括損失計算書
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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運営費 |
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研究 · 開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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利 子 収入 |
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利子費用 |
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その他の費用、純額 |
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その他の収入合計，純額 |
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純損失 |
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その他総合利益 （ 損失 ） |
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販売可能有価証券の未実現利益 （ 損失 ） 純 |
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その他総合利益 （ 損失 ） |
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純損失その他総合損失 |
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普通株主は1株当たり基本損失と希釈して1株当たり純損失を占めるべきである |
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加重平均普通株式流通株、基本普通株、希釈普通株 |
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付記はこのような簡明な財務諸表の構成要素である。
2
Kyverna Therapeutics ， Inc.
コンデ償還可能転換優先株式及び株主資本 （ 赤字 ） 計算書
(単位：千、共有データを除く)
(未監査)
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償還可能両替 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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総額 |
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株価 |
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金額 |
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株価 |
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金額 |
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資本 |
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赤字.赤字 |
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収入(損) |
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権益(赤字) |
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2023年12月31日現在の残高 |
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新規株式公開時の普通株式の発行 （ 引受手数料および発行コストを差し引いたもの ） |
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新規株式公開に伴う償還可能な転換優先株式の普通株式への転換 |
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オプション行使で発行された普通株 |
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株に基づく報酬費用 |
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先行権オプションと制限株の帰属 |
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純損失 |
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有価証券の未実現損失、純 |
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2024 年 3 月 31 日現在残高 |
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オプション行使で発行された普通株 |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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有価証券の未実現損失、純 |
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2024年6月30日までの残高 |
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2022年12月31日現在の残高 |
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オプション行使で発行された普通株 |
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株に基づく報酬費用 |
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先行権オプションと制限株の帰属 |
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純損失 |
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有価証券の未実現利益、純 |
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2023 年 3 月 31 日現在の残高 |
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発行コストを差し引いたシリーズ b の現金償還可能優先株の発行 |
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オプション行使で発行された普通株 |
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株に基づく報酬費用 |
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先行権オプションと制限株の帰属 |
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純損失 |
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有価証券の未実現利益、純 |
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2023年6月30日までの残高 |
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付記はこのような簡明な財務諸表の構成要素である。
3
Kyverna Therapeutics ， Inc.
カントキャッシュ · フロー計算書
(単位：千)
(未監査)
|
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と営業使用純現金の調整 ： |
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株に基づく報酬 |
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有価証券の割引の付与について |
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減価償却および償却費用 |
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非現金レンタル費用 |
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資産と負債の変動状況： |
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前払い費用と他の流動資産 |
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他の非流動資産 |
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売掛金 |
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補償すべきである |
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その他の課税費用と流動負債 |
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リース負債を経営する |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー |
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販売可能な有価証券の購入 |
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販売可能有価証券の満期による収益 |
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財産と設備を購入する |
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投資活動が提供する現金純額 |
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融資活動によるキャッシュフロー |
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新規株式公開における普通株式発行による収益 （ 引受手数料を除く ） |
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償還可能優先株式の発行収益 （ 発行費用を差し引いたもの ） |
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普通株式オプションを行使して得られる収益 |
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融資リース負債は元金を支払いました |
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要約費用を支払う |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金および現金等価物と制限的現金純増加 |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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現金、現金同等物及び制限現金の財務諸表との照合 |
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非現金投資 · 資金調達活動に関する補足開示 |
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変換しました |
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売掛金の中で財産と設備を購入する |
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営業 · ファイナンスリース負債と引き換えに取得した使用権資産 |
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キャッシュフロー情報を補足開示する |
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利子を支払う現金 |
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付記はこのような簡明な財務諸表の構成要素である。
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Kyverna Therapeutics ， Inc.
違います。未監査の要約財務諸表
1.業務、組織、流動資金の説明
Kyverna治療会社(“Kyverna”または“会社”)は，患者を中心とした臨床段階生物製薬会社であり，自己免疫疾患を有する患者のための細胞療法の開発に専念している。先行する候補製品KYV−101は，自己免疫疾患の2つの広範な領域の臨床開発により進展している：リウマチと神経学。当社は設立されました
初公募株
2024年2月7日、会社はS-1表登録書の初公開発行を発表し、2024年2月12日、会社は初公募株を完成して発表した
株を逆分割する
流動性
当社は、創業以来、事業の損失とキャッシュフローのマイナスを計上しています。2024 年 6 月 30 日現在、当社は累積赤字 $。
当社は、従来、主に償還可能な可換優先株式および可換社債の発行、提携契約による収益、 IPO における普通株式の株式売却を通じて事業の資金調達を行ってきました。2024 年 6 月 30 日現在、当社は現金および現金等価物および販売可能な有価証券を $
5
2.主な会計政策の概要
陳述の基礎
添付されている簡明財務諸表は、米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)と米国証券取引委員会の中間報告要求に基づいて作成された。これらの規則が許可される場合、米国公認会計基準は、一般に要求されるいくつかの脚注または他の財務情報を省略または省略することができる。これらの簡明財務諸表の作成基準は、2023年12月31日現在の財政年度Form 10−K年度報告書に含まれる年次財務諸表と同様であり、この年次報告は2024年3月26日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出されているが、以下の説明は除く。
私たちの経営陣は、これらの簡明な財務諸表中の情報はすべての調整を反映しており、これらのすべての調整は正常で恒常的であり、報告中間の財務状況と経営業績を公平に陳述するために必要であると考えている。私たちは、いくつかの推定に関連する追加の証拠を提供するために、または追加的に開示される必要がある事項を決定するために、貸借対照表の日付の後であるが、財務諸表の発行前に発生するイベントまたは取引を考慮する。中期業務の結果は、必ずしも通年または任意の他の中期的な予想結果を示すとは限らない。
本付記内の適用指針に対するいかなる言及も、財務会計基準委員会(“FASB”)の会計基準編纂(“ASC”)及び会計基準更新(“ASU”)に掲載されている権威あるアメリカ公認会計原則を指す。
予算の使用
米国公認会計原則に基づいて財務諸表を作成し、財務諸表日の資産、負債及び又は有資産及び負債の開示、及び報告期間内の支出に影響を与えるために、管理層に推定と仮定を行うことを要求する。当社は、研究開発費、初公開前の普通株推定値、株式報酬、繰延税金資産推定値、および不確定所得税状況に関する推定および仮定を含む、その推定および仮定を評価し続けている。経営陣は過去の経験や当時の状況で合理的とされていた他の様々な仮定に基づいて推定したが，これらの仮定の結果は資産や負債の額面および他の出所からは知覚しにくい収入や支出を判断する基礎となっている。実際の結果はこのような推定とは大きく異なるかもしれない。
市場情報を細分化する
会社は以下のようにその業務を経営·管理している
重大会計政策
2024 年 3 月 26 日に SEC に提出された、 2023 年 12 月 31 日に終了した会計年度における当社の財務諸表の Form 10—k に含まれる年次報告書の注釈 2 に記載された会計方針に重大な変更はありません。
最近の会計公告
2023年12月、FASBはASU 2023-09、所得税(主題740)：所得税開示を改善するそれは.このASUは、公共実体が毎年税率台帳に具体的な種類を開示し、司法管轄区ごとに区分された納付された所得税を開示することを要求する。ASU 2023-09は2024年12月15日以降の会計年度に発効し、早期採用が許可されている。同社は現在、この基準を採用した財務諸表への影響を評価している。
2023年11月、FASBはASU 2023-07、細分化報告(テーマ280)を発表した報告可能な部分に開示された改善それは.本ASUは，公共実体が中期と年度にその報告可能な支部の重大な支出や他の支部項目に関する情報を開示することを要求している。単一の報告可能なセクションを有するパブリックエンティティは、ASU 2023−07における開示要件と、ASC 280内のすべての既存のセクションの開示および確認要件とを中期および年間に基づいて適用しなければならないASU 2023−07は、2023年12月15日以降の会計年度と2024年12月15日以降の事業年度内の移行期間で有効であり、早期採用を許可している同社は現在、この基準を採用した財務諸表への影響を評価している。
6
FASBは2023年10月、改良を開示するASU 2023-06を発表した米国証券取引委員会情報開示更新·簡略化イニシアティブに応じた編纂修正案それは.本ASUは、ASCにおける要求を、米国証券取引委員会が発表したS−X条例およびS−K条例に規定されているいくつかの開示要求の撤廃と一致させる。ASCにおける各修正された主題の発効日は、米国証券取引委員会がS-X法規またはS-K法規から関連開示要求をキャンセルする発効日であり、または米国証券取引委員会がその日前に関連開示要求をキャンセルしていない場合、2027年6月30日である。早期養子縁組を禁止する。同社は現在、この基準を採用した財務諸表への影響を評価している。
2024年3月、FASBはASU 2024-02号を発表した符号化改善−概念文への引用の修正を削除する. ASU 2024 — 0 2 の改正は、米国 GAAP 内の特定の概念ステートメントへの参照を明確化し簡素化する。ASU 2024 — 0 2 は、 2024 年 12 月 15 日以降の会計年度に適用され、早期申請が許可されます。当社は、本基準の採用が財務諸表に及ぼす影響を評価しています。
3.金融商品の公正価値計量および公正価値
公正価値は、計量日の市場参加者間の秩序ある取引において資産を売却するか、または負債を移転して受信した価格として定義される。したがって、公正価値は市場に基づく計量であり、資産または負債の定価のために市場参加者が使用する仮定に基づいて決定されるべきである。“公正価値計量に関する権威指針”は公正価値計量の開示のために三級公正価値等級を確立し、具体的には以下の通りである
レベル一-アクティブ市場における同じ資産または負債の見積もり。
レベル 2−第1レベル価格以外の観察可能な投入、例えば、同様の資産または負債のオファー、非アクティブな市場のオファー、または資産または負債の全期限の観察可能な市場データによって確認され得る他の投入。
レベル 3−市場活動支援が少ないか、または資産または負債の公正価値に大きな影響を与える観察不可能な投入が少ないか、または全くない。
公正価値によって計量された資産と負債は、公正価値計量に重要な最低投入レベルによって全体的に分類される。当社は、ある特定の投入が公正な価値計量全体に対する重要性の評価に対して、管理層に判断を要求し、その資産または負債の具体的な要素を考慮する。
当社の現金等価物および販売可能有価証券の公正価値階層は、 2024 年 6 月 30 日現在、公正価値で計量された、以下の通り （ 千単位 ） でした。
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公正価値計量 |
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2024年6月30日まで |
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総額 |
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レベル一 |
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レベル 2 |
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現金等価物 |
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貨幣市場基金 |
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アメリカ国庫券 |
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販売可能な有価証券 |
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アメリカ国庫券 |
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アメリカ国庫券 |
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資産公正価値総額 |
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当社の現金同等物および売却可能市場有価証券の適正価額階層は、 2023 年 12 月 31 日現在、定期的適正価額で計測された以下の通りです （ 千単位 ） 。
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公正価値計量 |
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2023年12月31日まで |
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総額 |
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レベル一 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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現金等価物 |
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貨幣市場基金 |
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販売可能な有価証券 |
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アメリカ国庫券 |
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資産公正価値総額 |
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金融公正な価値に応じて恒常的に計量される資産は、会社の現金等価物および販売可能な有価証券を含む。現金等価物は通貨市場基金と米国国庫券を含み、販売可能な有価証券は米国国庫券と国庫券からなる。会社はその投資マネージャーから定価情報を取得し、通常標準を使用して、報告を含む販売可能な有価証券の公正価値を決定することができる
7
取引があります仲介人/トレーダーオファー、入札、および/または要約。当社は，移転による実際のイベントや環境変化が発生している間に，バリューレベル内のレベルの移転を流入·流出することを確認した。
4.販売可能市場性有価証券
同社の売却可能な有価証券は2024年6月30日現在、すべて米財務省が発行した債務証券で構成されており、契約期限は2024年11月まで異なる。
次の表は、2024年6月30日までに会社が販売可能な有価証券の償却コスト、未実現損益と公正価値(単位：千)をまとめた
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総額 |
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総額 |
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総額 |
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総額 |
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償却する |
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未実現 |
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未実現 |
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推定数 |
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2024 年 6 月 30 日現在。 |
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費用 |
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収益.収益 |
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アメリカ国庫券 |
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アメリカ国庫券 |
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売却可能な有価証券の総額 |
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以下の表は、 2023 年 12 月 31 日時点における当社の売却可能な有価証券の償却原価、未実現損益および適正価額 （ 千単位 ） をまとめたものです。
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総額 |
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総額 |
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総額 |
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総額 |
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償却する |
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未実現 |
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未実現 |
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推定数 |
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2023年12月31日まで： |
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費用 |
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収益.収益 |
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損 |
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公正価値 |
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アメリカ国庫券 |
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売却可能な有価証券の総額 |
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2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社の有価証券の発行者の信用格付けが悪化することを示す重要な事実や状況は存在しておらず、当社は、満期または償却原価基準の回収前にこれらの有価証券を売却する要件や意図はありません。当社は、現在および将来の予想される経済 · 市場情勢を考慮し、投資に重大な影響を与えないと判断しました。当社は、償却原価基準を下回る適正価値の有価証券について、償却原価基準を下回る適正価値の減少は、非重大かつ非信用関連であると判断し、損失引当を計上していません。2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間、当社は
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在、未払利子は $
5.財産と設備、純額
財産と設備の純額は以下の部分からなる(千計)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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実験室装置 |
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家具と固定装置 |
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賃借権改善 |
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コンピュータ装置及びソフトウェア |
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財産と設備、毛額 |
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減価償却累計を差し引く |
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財産や設備に関する減価償却と償却費用は#ドルです
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6.重要な協定
アメリカ国立衛生研究所との特許ライセンス契約
2021 年 5 月、当社は
事前に終了しない限り、NIHプロトコルは、それぞれのプロトコルによって付与された最後のライセンス特許権が満了するまで有効である。
ライセンス取得は、特許権及びノウハウを含め、資産購入とみなされる。購入した技術は会計上他の用途がないため、対価格は#ドルとなる
Intellia許可と連携プロトコル
2021年12月、同社はIntellia治療会社(“Intellia”)と許可·協力協定(“Intellia協定”)を締結し、協力計画で合意された活動の実行を含むCD 19指向同種異体CAR細胞治療製品(“CRISPR製品”)を研究·開発するのに適した臨床前および臨床概念検証臨床試験による検証を行った。Intelliaプロトコルによると、IntelliaはIntelliaのある知的財産権に基づいて、独占的で世界的に複数のレベルで再許可可能な印税許可を付与し、CRISPR製品を研究、開発、販売、その他の方法で開発している。その会社は協力計画の下での仕事の大部分を実行している。
Intelliaプロトコルにより同社に付与されたライセンスの対価として，同社はIntelliaにBシリーズ優先株の株を発行し，公正価値は#ドルであった
入り また、会社はIntellia独占選択権(“Intellia選択権”)を付与し、CRISPR製品について共同開発と共同商業化協定(“Co-Co合意”)を達成し、会社に費用を支払う。IntelliaがIntelliaオプションを行使する場合、会社とIntelliaは、CRISPR製品の米国での承認に関する監督·臨床開発費用を平均的に分担し、CRISPR製品の米国での商業化のすべての純利益と損失を平均的に分担する。IntelliaがIntelliaオプションを行使すれば、それ以来、マイルストーンの支払い期限や支払いはなく、会社は米国以外の販売にのみ印税を支払う。また、Intelliaオプションを行使した後、監督管理機関がCRISPR製品を承認した後、IntelliaはCRISPR製品の米国での独占的な商業化権利を持つ。会社が米国でCRISPR製品を共同で普及させる権利を受け、会社は研究、開発、または他の方法でCRISPRを利用する独占的な権利を保留する
9
製品情報 締約国は世界の他の地域の行政管理を担当し、これに関連する唯一の決定権を持つべきであるが、締約国がある発展、監督、商業化戦略について協力する義務を遵守しなければならない。
“共同-協力協定”の期間内に、いくつかの例外を除いて、いずれの当事者も、“インテルリーバ協定”に規定されているいくつかの適応の治療または予防のためのCD 19のための細胞治療製品ではなく、CD 19のための細胞治療製品を臨床的に開発または商業化することはなく、双方は、含まれる任意の他の指示(そのような製品、競合製品)に共同で同意する。ただし、(I)“協力協定”が発効した日に開発計画または第三者協力標的のために使用されるいかなる製品も競合製品とみなされてはならないし、(Ii)開発計画または第三者協力対象の任意の他の表示で使用されるいかなる製品も競合製品とみなされてはならない。
Intelliaプロトコルは、Intelliaの特許権内でCRISPR製品の最後の有効権利が満了した後、いずれか一方の破産によって早期に終了しない限り、または重大な違約によりIntelliaによって終了しない限り、会社が法的訴訟に参加したり、Intellia特許の有効性または実行可能性を疑問視したり、Co-Co協定に署名することによって終了する。当社はIntelliaオプションの満了または終了後に書面通知を提供し、Intelliaプロトコルを完全または国ごとに終了することができます。特定の国/地域のライセンス期間が満了した後、その国/地域で会社に付与されたライセンスは、自動的に全額、永久、取消不可、及び印税免除のライセンスとなる。
ジリッド連携、オプション、ライセンス契約(関係者)
2020年1月に，当社はgilead Sciences，Inc.(“Gilead”)と連携，選択権および許可プロトコル(“GIleadプロトコル”)を締結した。ギリッド協定を締結するとともに、当社はジリッドの連属会社Kite Pharma，Inc.(“Kite”)(“Kite”)と(I)ライセンスプロトコル(“Kiteプロトコル”)および(Ii)株式購入プロトコルを締結することにより、当社はGIleadに合共を発行する
ギレードプロトコルによれば、同社はジリッドと協力して、GridによってKiteによって制御されたSynNotch技術および関連するSynNotch知的財産権を使用して、自己免疫性、炎症性または同種幹細胞移植炎症性疾患(移植後感染性疾患を除く)の治療、診断または予防のための潜在的な細胞ベースの治療製品を開発したが、いくつかの例外は除外した。ギレード協定は、最初に、2つの研究計画と非独占的研究許可証の下で細胞ベースの製品を開発し、治療、診断または予防のための2つの適応、特にクローン病(計画A)と潰瘍性大腸炎(計画B)に関するものである。ギレード協定に署名した後、ギレードは会社に払い戻しできないと計上できない#ドルを一度に支払った
事前に終了しない限り、各計画について、“ギレーダー協定”は、(I)計画が終了計画になったときに失効するか、または(Ii)その国/地域のオプション製品と計画の印税期限が満了したときに、任意の製品および国/地域に基づいて終了する。ジリッドは、事前に当社に90日間の書面通知を出した後の任意の時間に、ギリッド合意をすべて終了するか、計画ごとに終了するか、1つずつ計画終了を選択するかを自ら決定する権利がある。また、いずれの当事者も、他方の当事者が治癒していない実質的な違約行為により、または他方の当事者が破産に関連する事件が発生した場合に“ギレド協定”を終了することができる。
ジリッド協定の下のライセンス使用料条項は、(I)プログラム特許が有効に主張されていない日、(Ii)関連国/地域における任意の規制排他性が満了した日、および(Iii)そのオプション製品が国/地域で初めて商業販売された日から10年まで、オプション製品および国/地域に基づいて継続する。
同社の結論は、ギレド協定はASC主題606の範囲に属する。同社は取引価格を$と推定している
10
2023年10月24日、ジレド合意に現行計画がないことに同意した後、ジリッドは会社に提供した
凧許可協定(関係者)
ギレド協定を締結すると同時に、当社は凧協定を締結した。Kiteプロトコルによると、Kiteは会社に10年間の共同独占許可を与え、SynNotch技術は主に会社自身の内部研究開発計画に応用され、自己免疫性、炎症性或いは同種幹細胞移植炎症性疾患(移植後感染性疾患を含まない)の治療、診断或いは予防に用いられる。10年間の共同独占ライセンス期間が満了した場合、当該ライセンスは、関連特許の満了により非独占ライセンスとなる。
Kiteは、Kiteプロトコルに含まれるいくつかのSynNotch技術を、カリフォルニア大学取締役会とKite(Cell Design Labs，Inc.の後継者として)との間のいくつかの修正および再署名された独占ライセンスプロトコルまたはカリフォルニア大学サンフランシスコ校のライセンスプロトコルに基づいて許可している。同社は、純売上高の下位数%から得られた特許権使用料、総金額$までのマイルストーン支払いを含む、カリフォルニア大学サンフランシスコ校ライセンス契約および凧協定下の活動によって発生したすべてのコストと支払いを担当している
早期に終了しない限り、カイト契約は、すべてのライセンス特許およびカイト改良特許の失効時に失効します。当社は、 90 日前までに Kite に書面による通知を提出した上で、当社の単独の裁量により、 Kite 契約を終了する権利を有します。また、いずれかの当事者は、相手方の当事者による未解決の重大な違反、または相手方の破産に関連する事象が発生した場合に、カイト契約を終了することができます。
特許権やノウハウを含む Kite 契約に基づく共同独占ライセンスの取得は、資産取得として計上されました。取得した技術には会計目的での代替用途がなかったため、 $のライセンス対価は
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社はサブライセンス料の総額を認識しました。
年間維持費，特許訴訟コスト，最低年間使用料は発生時に計算され，2024年6月30日と2023年6月30日までの3カ月と6カ月のいずれも毎月最低である。
7.引受および負債
許可協定
同社はNIH，Intellia，Kiteとライセンス契約を締結しており(付記6参照)，この合意により，会社は具体的な開発と規制イベントの実現に応じて何らかの記念碑的な支払いを支払わなければならない
契約義務と約束
同社は正常業務過程でCROと臨床試験契約を締結し、CMOと臨床用品製造契約を締結し、他のサプライヤーと臨床前研究、供給と他の製品とサービスの運営契約を締結した。これらの協定は一般にどちらか一方が要求した場合に終了し，一般に1年を超えない通知と規定されている.当社はこれらの合意のうちいずれも終了することはないと予想しており、2024年6月30日現在、これらの合意により、会社には撤回できない義務は何もありません。
11
法律や事項がある
当社は通常業務過程による法的訴訟に時々巻き込まれる可能性があります。将来的に損失が発生する可能性があり、当該等の損失が合理的に見積もることができる場合、当社は当該等の事項の責任を記録している。確率と推定金額を決定するためには，重大な判断が必要である.経営陣は、当社の財務状況、経営業績、キャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性のある法律事項を一切承知していません。
保証と補償
通常の業務過程において、同社は様々な陳述を含む合意を締結し、一般賠償を規定している。同社のこれらの合意の下でのリスクは未知であり、将来同社にクレームをつける可能性があるためである。これまで、同社は何のクレームも支払っておらず、その賠償義務に関するいかなる訴訟も弁護されていない。当社には、2024年6月30日と2023年12月31日まで、可能または合理的な重大な賠償要求はありません。
リース事業
当社は、以下の条件で複数の実験機器のリースを行っています。
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間のリース費用の構成要素は以下の通りです （ 千単位 ） 。
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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リースコストを経営する |
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融資リースコスト： |
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使用権資産の償却 |
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賃貸負債利息 |
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短期賃貸コスト |
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可変リースコスト |
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レンタル総費用 |
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2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間のリースに関する補足キャッシュフロー情報は以下の通りです （ 千単位 ） 。
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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計測に含まれる金額に対して支払われる現金 |
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レンタル経営からの経営キャッシュフロー |
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融資リースの運営キャッシュフロー |
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融資リースによるキャッシュフロー |
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賃貸借と引き換えに取得した使用権資産 |
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賃貸借契約を経営する |
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融資リース |
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12
以下は、 2024 年 6 月 30 日現在における当社のリース債務の将来の支払額 （ 千単位 ） の年別スケジュールです。
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賃貸借契約を経営する |
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融資リース |
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2024 年 （ 残り年数 ） |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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賃貸支払総額 |
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より少ない興味 |
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賃貸負債残高合計 |
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マイナス：現在の部分 |
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非流動賃貸負債 |
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2024 年 6 月 30 日時点における当社の営業リース負債に係る加重平均残留リース期間および割引率は、
8.交換可能転換優先株式
2023 年 6 月と 2023 年 7 月に発行しました。
2024 年 2 月 12 日、本次 IPO のクロージングに伴い、償還可能転換優先株式の発行済株式を自動的に転換しました。
9.普通株式
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在、将来の発行予約普通株式は以下のとおりです。
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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転換後償還可能転換優先株 |
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ストックオプション賞 （ |
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将来付与可能なESPP株 |
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帰属しないRSU |
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将来のオプション付与に使える株 |
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将来のために保留された総株式 |
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約束手形オプションを早期に行使する
2022年12月、関連会社の最高経営責任者(“CEO”)は次のオプションを事前に行使した
13
在庫品および2023年12月31日までの株主損失は、2023年6月30日までの3カ月と6カ月の普通株主が1株当たり純損失を占める計算には含まれていない。
2024年1月12日、当社は最高経営責任者と手形猶予状を締結し、この手紙によると、約束手形とそのすべての課税利息総額は#ドルであった
10.持分インセンティブ計画
2024年1月、会社取締役会が可決し、株主の承認を得た会社2024年株式インセンティブ計画(“2024年計画”)が2024年2月6日に発効した。その会社は最初に保留した
当社は、インセンティブストックオプション （ 「 ISO 」 ） 、非法定ストックオプション （ 「 NSO 」 ） 、制限付き株式ユニット （ 「 RSU 」 ） 、制限付き株式報酬 （ 「 RSA 」 ） 、株式増価権 （ 「 SAR 」 ） 、業績報酬およびその他の報酬を当社の役員、従業員、取締役およびコンサルタントに付与することがあります。2024 プランの下でのオプションは、最大で付与されます
2024 年 6 月 30 日現在、 2019 年計画では ISO と NSO のみが付与されている。2024 年 6 月 30 日現在。
2024 年 1 月に、取締役会および株主は、 2024 年従業員株式購入計画 （ 以下「 ESPP 」 ） を採択し、 2024 年 2 月 6 日に施行しました。当初は予約済み
株式オプション
2019 年計画および 2024 年計画に基づいて発行されたストックオプションは一般的に
14
2019 年計画と 2024 年計画のオプション活動の概要は以下のとおりです。
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量 |
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重み付けの- |
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重み付けの- |
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骨材 |
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2023 年 12 月 31 日現在の残高 ※ |
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付与したオプション |
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選択権を行使* |
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没収されたオプション |
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2024年6月30日現在の未返済債務 |
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2024年6月30日に行使可能** |
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2024 年 6 月 30 日に着用予定。 |
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* 2023 年 12 月 31 日時点のオプション残高を除く
* * 含まれます
合計内在価値は、関連する普通株の公正価値と行権価格との差額を表す。2024年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月の授権済みの加重平均授受日の公正価値は$
限定株単位
2024年6月30日までの6ヶ月間に会社は
従業員オプションの早期行使
一部の従業員は初公募前に株式オプションを獲得し、付与前に株式オプションの行使を許可した。事前行使後に発行されたまだ帰属していない普通株は，所有者がその継続的なサービス提供者の地位を終了した場合，会社は所持者が支払った価格で買い戻すことができる.
早期に株式オプションを行使した収益は買い戻し負債として記録され、株式帰属として貸借対照表で追加実収資本として確認されている。会計については、従業員が早期に購入株式を行使するために購入した株式は、当該等株式がそれぞれの帰属スケジュールに基づいて帰属する前に発行されたとはみなされないが、当社は帰属を継続する際に、当該等購入株式に関連する株式ベースの報酬支出を確認する。2024年6月30日と2023年12月31日まで
株に基づく報酬費用
オプション賞の公正価値を推定するために使用されるブラック · スコーズオプション価格モデルでは、以下の仮定を使用する必要があります。
15
付与されたオプションの公正価値は、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間について、以下の仮定を用いて、付与日時点で推定されました。
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6月30日までの3ヶ月 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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予想ボラティリティ |
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期待配当収益率 |
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予想期限(年単位) |
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リスクフリー金利 |
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以下の表は、付与されたストック · オプションに関連する株式報酬費用の分類 （ 千単位 ） を示します。
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究 · 開発 |
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一般と行政 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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CEO ノート免除 （ ノート 9 参照 ） に関連して、当社は株式報酬費用 $を認識しました。
16
11.普通株主が1株当たり純損失を占める
以下の表は、普通株主に帰属する 1 株当たり純損失の計算 （ 一株当たり及び 1 株当たり損失を除く千単位 ） を示しています。
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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普通株主は純損失を占めなければならない |
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( |
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分母： |
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1 株当たり純損失および希薄化純損失の算出に使用される加重平均株式 |
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普通株主に帰属する 1 株当たり純損失 （ 基本 · 希薄 ） ： |
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( |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
希薄化防止効果があるため、当該期間の普通株主に帰属する 1 株当たり純損失の計算から除外された普通株式の潜在株式は以下のとおりです。
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6月30日まで |
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2024 |
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2023 |
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転換後償還可能転換優先株 |
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既発行と未償還のオプション |
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繰り上げ行使の普通株式オプションは付与されていない |
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帰属しないRSU |
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12.関連当事者取引
2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間、当社は
2024年1月12日、当社は最高経営責任者と手形猶予状を締結し、この手紙によると、約束手形とそのすべての課税利息総額は#ドルであった
17
イット経営陣の財務状況と経営成果の議論と分析。
以下、我々の財務状況及び経営成果の検討及び分析は、本四半期報告に他の場所に含まれる未監査の中期簡明財務諸表及び関連付記、並びに2023年12月31日現在及び2023年12月31日現在の年度の監査財務諸表及び関連付記並びに関連経営層の財務状況及び経営成果の検討及び分析とともに読まなければならず、いずれも2024年3月26日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出された10−K表年次報告第2部第8項に記載されている。本議論および分析および本Form 10-Q四半期報告の他の部分は、将来のイベントおよび私たちの将来の財務パフォーマンスに関連する現在の信念、計画および予想に基づいて、リスク、不確実性および仮定、例えば、業務に対する私たちの意図、計画、目標、および予想に関する陳述を含む前向きな陳述を含む。いくつかの要因のため、我々の実際の結果および選択されたイベントの時間は、本四半期報告10-Q表第II部分1 A項の“リスク要因”項に記載された要因を含む、これらの前向き陳述に記載または示唆されている場合とは大きく異なる可能性がある。また，“前向き陳述に関する特別説明”と題する章を参照されたい
本10-Q表の四半期報告では、本文の意味が別に指摘されている以外に、本10-Q表の四半期報告の用語“Kyverna”、“私たち”はいずれもKyverna治療会社を指す。
前向き陳述に関する特別説明
このForm 10-Q四半期報告書には、重大なリスクと不確実性に関する連邦証券法の定義に適合した私たちと私たちの産業に関する前向きな陳述が含まれている。展望的陳述は一般的に未来の事件や私たちの未来の財務や経営業績と関連がある。本Form 10-Q四半期報告に含まれる歴史的事実に関する声明を除いて、当社の将来の運営業績と財務状況、業務戦略、候補薬物、計画中の臨床前研究と臨床試験、臨床前研究の結果、臨床試験、研究開発コスト、製造計画、監督許可、成功の時間と可能性及び未来運営の管理計画と目標に関するすべての声明は、前向き声明に属する。場合によっては、“可能”、“そうなる”、“予想すべき”、“計画”、“予想”、“可能”、“意図”、“目標”、“プロジェクト”、“考慮”、“信じる”、“推定”、“予測”、“潜在的”または“継続”などの言葉、またはこれらの言葉、または私たちの予想、戦略、計画または意図に関連する他の同様の用語または表現の負の意味を含むので、前向きな陳述を識別することができる。本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述は、以下のように含まれるが、これらに限定されない
18
私たちは、上述した強調された前向きな陳述は、本四半期の報告書のForm 10-Qに関するすべての前向きな陳述を含まないことを想起させます。
本四半期報告に含まれる展望的な陳述は主に私たちの現在の未来の事件と傾向に対する予想と予測に基づいており、これらの事件と傾向は私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に影響を与える可能性があると考えられる。これらの前向き表現に記述されたイベントの結果は、本10-Q表四半期報告第II部分“リスク要因”と題する第1 A項および本10-Q表四半期報告の他の部分で述べたリスク、不確定要因、および他の要因の影響を受ける。しかも、私たちの運営環境は非常に競争が激しく、挑戦的だ。新しいリスクと不確定要素は時々出現し、著者らは本10-Q表の四半期報告中の展望性表現に影響を与える可能性のあるすべてのリスクと不確定要素を予測できない。前向き表現に反映された結果、イベント、および状況が達成または発生することを保証することはできません。実際の結果、イベント、または状況は、前向き表現に記載されているものとは大きく異なる可能性があります。
本四半期報告におけるForm 10−Qに関する前向き陳述は，陳述が行われた日までの事件のみに触れている。我々は、本Form 10-Q四半期報告書になされた任意の前向きな陳述を更新して、本Form 10-Q四半期報告日以降のイベントまたは状況を反映するか、または法律が別途要求されない限り、新しい情報または予期しないイベントの発生を反映する義務はない。私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。私たちの前向きな陳述は、私たちが行う可能性がある任意の未来の買収、合併、処置、合弁企業、他の戦略取引、または投資の潜在的な影響を反映していない。
19
概要
我々は患者を中心とした臨床段階生物製薬会社であり，自己免疫疾患を有する患者のための細胞療法の開発に専念している。われわれの目標は，患者を中心とした方法，われわれの広いプラットフォーム，免疫疾患治療に対するわれわれの知見，および細胞療法の他の医学分野への成功的な応用の学習により，自己免疫疾患を有する患者に疾患修正治療のメリットをもたらすことである。われわれの細胞療法による自己免疫疾患の治療法は，CD 19 CAR T細胞療法を用いた複数の自己免疫症例研究の科学的出版およびわれわれが行っている試験の早期臨床データの支持を得ており，これらのデータはこれらの療法の疾患修正の潜在力を示している。この検証は，自己免疫疾患の2つの広範な領域の臨床開発により，われわれの先行候補であるKYV−101：リウマチと神経学を進めていく明確なアプローチを提供している。
我々の主導プロジェクトKYV−101は自己CD 19 CAR T細胞候補製品であり，米国国立衛生研究院(NIH)から許可を得た潜在的キメラ抗原受容体(CAR)から作製した。KYV−101におけるこの基礎CARは，米国国立衛生研究院による20名の患者の腫瘍学第1段階試験を完了しており，“自然医学”誌に発表されたこの第1段階試験の結果は，Yescarta作成用自動車に比べてKYV−101で同じCAR構造を用いた成人腫瘍科患者の臨床耐性が改善したと報告されている。KYV−101におけるこの潜在的CARは，代替ドメイン構造を有するCARSを系統的に比較することにより耐性を向上させ，完全ヒトCD 19結合ドメインおよび最適化されたヒンジおよび膜貫通ドメインの使用を決定することを目的とした米国国立衛生研究院によって設計されている。KYV−101における潜在CAR構造のこれらの分化特性は，CAR T細胞の自己免疫疾患治療としての潜在的成功に重要であると考えられる。
われわれは自己免疫疾患の2つの広い領域でKYV−101：リウマチと神経学を開発する予定である。我々の最初のリウマチ学的発展の重点は狼瘡性腎炎(LN)と全身性硬化症(SSC)である。我々はLN患者に対してKYV-101の2つの1/2期試験を行っている。LNは自己免疫疾患であり、半分以上の患者は現在の治療に完全に応答せず、腎不全に発展するリスクに直面している。LNを除いて，我々は2023年10月にSSC 1/2期試験の研究新薬またはINDの承認を得た。
われわれは最初にわれわれの神経学的進展を重症筋無力症(MG)，多発性硬化症(MS)，硬直症候群(SPS)に重点を置く予定である。我々は2023年11月にMG第二段階試験のIND許可を得，2023年12月にMS第二段階試験のIND許可を得，2024年6月にSPS第二段階試験のIND許可を得た。2024年4月、私たちはMGのKYV-101治療のための米国食品医薬品局の孤児薬物指定を取得した。また，2024年7月に米国食品医薬品局再生医学高度療法(RMAT)認証を受け，SPSのKYV−101の治療に用いられた。B細胞を直接消費し，疾患を引き起こすb細胞を潜在的にリセットすることにより，我々の方法は現在の自己免疫疾患を治療する標準治療法よりも有意に優れている可能性が信じられている。
著者らはまた、患者の接触範囲をさらに拡大するために、異体移植の既製方法を積極的に開発している。そこで我々は，Intellia治療会社や遺伝子編集分野の先駆者Intelliaと協力してKYV−201を開発し，KYV−101と同じ基礎CAR構造を用いた同種CD 19自動車T細胞候補製品である。
2018年6月の設立以来、私たちはほとんどの資源を研究開発、製造支援活動に投入して、私たちの製品開発作業、人員募集、当社の技術と候補製品の獲得と開発、業務計画の実行、私たちの知的財産権の組み合わせの開発、資金の調達、これらの活動のための一般的かつ行政的な支援を提供しています。私たちはどんな製品も販売を許可されていないし、製品販売から何の収入も得ていない。
設立以来、私たちの運営は大きな損失と負のキャッシュフローを見せてきた。私たちの運営資金は、主に私たちの償還可能な転換可能な優先株の売却、転換可能な手形の発行、私たちとgilead Sciences、Inc.またはGileadとの協力協定の収入(この協定は2024年1月22日に終了)、2024年2月に私たちの初公募株(IPO)で私たちの普通株を売却することに由来している。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の純損失はそれぞれ2，880ドル万と5，550ドル万だったが、2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の純損失はそれぞれ1，310ドル万と2，420ドル万だった。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は19150ドルです。経営陣は、2024年6月30日現在、当社の現金および現金等価物および販売可能な34620ドルの万有価証券が、本四半期に10-Q表を報告した日から、計画された運営に少なくとも1年間の資金を提供するのに十分であることを決定しました。私たちは株式や債務融資、戦略連合、または許可手配を通じて支出を監視し、追加資本を調達する計画だ。私たちが必要な時に資本を得る能力は保証されません。もし私たちが必要な時と必要な金額で資本を獲得できない場合、私たちは私たちの開発計画と他の業務の一部または全部を延期、削減または放棄することを要求される可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な損害を与える可能性があります。
私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることが予想され、私たちの利益への移行は、私たちの候補製品の成功的な開発、承認、商業化、そして私たちのコスト構造を支援するのに十分な収入が得られるかどうかにかかっている。私たちは成功しない限り、商業製品販売からどんな収入も得たくありません
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私たちの1つ以上の候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得る。私たちは利益を達成しない限り、私たちは追加資本を調達し続ける必要があるかもしれない。
私たちは私たちが計画している活動によって、私たちの費用は大幅に増加すると予想しています
私たちは現在どんな製造施設も持っていないし経営していない。著者らは契約生産組織(CMO)によってアメリカ食品と薬物管理局(FDA)の現在の良好な製造規範に基づいて著者らの候補薬物を生産し、著者らの臨床研究に応用した。2022年3月、私たちは無錫ATU Advanced Treaties、Inc.または無錫とプライマリサービス協定を締結しました。ペンシルバニア州フィラデルフィアにある無錫工場は、当社のKYV-101候補製品に特定のカスタマイズされたバッテリ製造、解放、およびテストサービスを提供します。我々が2023年9月にOxford Biomedica(UK)LimitedまたはOxfordと締結した許可と供給協定によると，我々は最近Oxfordにレンチウイルスベクターの過程開発サービスを担当するように依頼し，オックスフォードにレンチウイルスベクターを最終的に製造して供給し，研究と開発目的のために我々の臨床試験に利用することを目的としている。2023年7月、私たちはElevateBio Base Camp，Inc.あるいはElevateBioと開発と製造サービス協定を締結し、この合意に基づいて、ElevateBioはプロセス開発サービスを担当し、私たちの自動車T細胞候補製品のために低コストで完全に閉鎖された製造技術を開発する。
私たちの発展段階を考慮して、私たちはまだマーケティングや販売組織や商業インフラを持っていない。したがって、私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、製品販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生することも予想される。
製品開発に関連する多くのリスクや不確実性により、費用が増加する時間や金額を予測することができず、いつ実現または利益を維持できるかを予測することもできない(あれば)。私たちが私たちの候補製品を販売することから収入を得ることができても、私たちは利益を得ることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、あるいは持続的に利益を上げることができなければ、計画通りに運営を続けることができず、運営を減らすことを余儀なくされる可能性がある。
初公募株
2024年2月8日、私たちの普通株はナスダック全世界の精選市場で取引を開始し、取引コードはKYTXである。2024年2月12日、私たちはIPOを完了し、1株22.00ドルで16，675，000株の私たちの普通株を発行し、引受業者が2，175，000株の追加普通株を購入する選択権を全面的に行使することを含む。私たちは3億669億ドルの毛収入を受け取った。引受割引と手数料およびその他の発行コストを差し引くと、純収益は3.362億ドル。初公募が終了する前に、私たちのすべての転換可能な優先株を償還可能な流通株は4.5511株のうちの1株で私たちの普通株に変換した。
マクロ経済の動向
ウクライナで続く地政学的衝突、イスラエル-ハマス戦争、イスラエルとイラン間の緊張、米国と中国関係の緊張、銀行業の中断、インフレ傾向の影響など、世界の経済状況や挑戦の影響を受ける可能性がある。2023年度と2022年度の特徴は、市場に大きな不確実性があることである
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増加し続けているインフレ圧力。これらの市場動態は2024年まで続き、これらと同様の不利な市場状況は、私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。マクロ経済事件が我々に及ぼす潜在的影響のさらなる検討については、本四半期報告表第10-Q第2部1 A項で“リスク要因”と題する節を参照されたい。
経営成果の構成部分
運営費
当社の運営費は、 （ 1 ） 研究開発費、 （ 2 ） 一般管理費で構成されています。
研究と開発費
設立以来、私たちの総運営費用の中で最大の構成部分は研究と開発活動であり、著者らの候補製品の臨床前と臨床開発を含む。研究開発費には、主に、株に基づく報酬、臨床研究組織(CRO)および臨床前および臨床研究を行う研究場所との合意に基づいて生じる費用、臨床研究材料および他の用品の購入および製造のコスト、許可および研究開発協定に基づいて支払われる費用、他の外部サービスおよび相談費用、ならびに施設、情報技術および管理費用が含まれる研究開発従業員の報酬および福祉が含まれる。研究·開発コストは発生時に費用を計上する。
外部研究開発コストには
内部研究開発コストには
私たちは予測可能な未来に、私たちの候補製品の進出と臨床前研究と臨床試験を通じて、監督部門の私たちの候補製品に対する承認を求め、私たちの候補製品ルートを拡大することに伴い、私たちの研究開発費用は大幅に増加すると予想している。必要な臨床前と臨床研究を行い、監督管理の許可を得る過程は高価で時間がかかる。私たちの候補製品の実際の成功確率は各種の要素の影響を受ける可能性があり、著者らの候補製品の安全性と有効性、早期臨床データ、著者らの臨床プロジェクトへの投資、競争、製造能力と商業実行可能性を含む。私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を受けることができないかもしれない。以上の議論の不確実性のため、私たちの研究開発プロジェクトの持続時間と完成コストを決定することができません。あるいは承認されれば、私たちがいつ、そしてどの程度私たちの候補製品の商業化と販売から収入を生むかどうかを決定することができません。
一般と行政費用
一般費用および行政費用は、主に、賃金、従業員福祉費用および株式報酬費用、法律、相談、会計および税務サービスの専門費用、賃貸料、設備、情報技術費用および光熱費を含む間接費用、および研究および開発費用に属さない他の一般業務費用を含む給与および人事関連費用を含む。
給与、福利厚生、株式報酬費用、製品候補に対する特許費用、インフラの拡大、コンプライアンス維持に関連するコンサルティング、法務、会計サービスの強化など、人件費の増加により、当社の一般および管理費用は増加しており、 IPO 以降も増加し続ける見込みです。
22
証券取引所の上場および証券取引委員会または SEC の要件、投資家関係費用および公開会社であることに伴う取締役および役員の保険料。
利子収入
利息収入には、主に販売可能な有価証券および現金等価物への投資の利息、オーバーフロー価格および割引の増加が含まれる。
利子支出
利子費用は、主にラボ機器ファイナンスリースに関連する利子費用で構成されます。
その他の費用、純額
その他の費用は、純額には主に外貨で支払われる取引と売掛金の決済とリスコアリングが含まれる。
経営成果
2024年6月30日までと2023年6月30日までの3カ月間の比較
以下の表は、本報告で述べた期間の業務成果をまとめたものである
|
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
変わる |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(百分率を除いて千単位) |
|
|||||||||||||
運営費 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究 · 開発 |
|
$ |
27,321 |
|
|
$ |
10,405 |
|
|
$ |
16,916 |
|
|
|
163 |
% |
一般と行政 |
|
|
6,114 |
|
|
|
2,897 |
|
|
|
3,217 |
|
|
|
111 |
% |
総運営費 |
|
|
33,435 |
|
|
|
13,302 |
|
|
|
20,133 |
|
|
|
151 |
% |
運営損失 |
|
|
(33,435 |
) |
|
|
(13,302 |
) |
|
|
(20,133 |
) |
|
|
151 |
% |
利 子 収入 |
|
|
4,694 |
|
|
|
264 |
|
|
|
4,430 |
|
|
* |
|
|
利子費用 |
|
|
(39 |
) |
|
|
(46 |
) |
|
|
7 |
|
|
|
(15 |
)% |
その他の費用、純額 |
|
|
(23 |
) |
|
|
(7 |
) |
|
|
(16 |
) |
|
|
229 |
% |
その他の収入合計，純額 |
|
|
4,632 |
|
|
|
211 |
|
|
|
4,421 |
|
|
* |
|
|
純損失 |
|
$ |
(28,803 |
) |
|
$ |
(13,091 |
) |
|
$ |
(15,712 |
) |
|
|
120 |
% |
* 無意味
研究と開発費
以下の表は、各期間の研究開発費の概要です。
|
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
変わる |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(百分率を除いて千単位) |
|
|||||||||||||
外部コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
許可料、マイルストーン支払い、年会費 |
|
$ |
141 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
141 |
|
|
|
100 |
% |
CRO、CMO、専門コンサルティングなど |
|
|
15,914 |
|
|
|
3,217 |
|
|
|
12,697 |
|
|
|
395 |
% |
他の研究開発コストは |
|
|
628 |
|
|
|
1,390 |
|
|
|
(762 |
) |
|
|
(55 |
)% |
内部コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
関係者の |
|
|
7,713 |
|
|
|
3,958 |
|
|
|
3,755 |
|
|
|
95 |
% |
施設と管理費用 |
|
|
2,925 |
|
|
|
1,840 |
|
|
|
1,085 |
|
|
|
59 |
% |
研究開発費総額 |
|
$ |
27,321 |
|
|
$ |
10,405 |
|
|
$ |
16,916 |
|
|
|
163 |
% |
23
研究開発費は1，690ドル万、または163%増加し、2023年6月30日までの3カ月の1，040ドル万から2024年6月30日までの3カ月の2，730ドル万に増加した。2024年6月30日と2023年6月30日までの3か月の許可料はそれぞれ10ドル万とゼロであり，主に我々の許可内協議で支払うべき最低年度印税に関する費用が含まれている。CRO，CMOおよび他の第三者臨床前研究および臨床試験費用は，2024年6月30日までの3カ月間で2023年6月30日までの3カ月より1，270万増加したが，これは，われわれが臨床開発により主要候補製品KYV−101を推進し，臨床前開発によりKYV−201を推進し続けているためである。2023年6月30日までの3ヶ月と比較して、2024年6月30日までの3ヶ月間、実験室材料と用品を含む他の研究開発コストが80ドル万減少したのは、主に著者らが研究開発活動のために材料を調達するタイミングによるものである。
2023年6月30日までの3カ月と比較して、2024年6月30日までの3カ月間の人員関連の研究開発コストが380万ドル増加したのは、我々の研究開発組織が人員を募集したためである。我々の研究開発者は2023年6月30日の52人から2024年6月30日の88人に増加した。関係者に関する研究·開発費の増加には、株式ベースの報酬支出が60万円増加している。2023年6月30日までの3カ月と比較して，2024年6月30日までの3カ月間の施設·間接費用が110万増加したのは，主に科学会議コストが50万増加し，減価償却費用が30万増加し，ソフトウェア許可費用が20万増加し，設備修理コストが10万増加し，分配された間接費用が30万増加したが，レンタル料費用が30万減少したためである。
次の表は、図示されている期間のスケジュールされた外部コストをまとめています
|
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
変わる |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(百分率を除いて千単位) |
|
|||||||||||||
KYV-101 |
|
$ |
13,326 |
|
|
$ |
3,166 |
|
|
$ |
10,160 |
|
|
|
321 |
% |
KYV-201 |
|
|
1,880 |
|
|
|
510 |
|
|
|
1,370 |
|
|
|
269 |
% |
他の計画や研究と開発 |
|
|
1,477 |
|
|
|
931 |
|
|
|
546 |
|
|
|
59 |
% |
外部研究開発費総額 |
|
$ |
16,683 |
|
|
$ |
4,607 |
|
|
$ |
12,076 |
|
|
|
262 |
% |
2024年6月30日までの3カ月間に，KYV−101計画支出が1，020万増加したのは，主にリウマチと神経病学という2大自己免疫疾患領域で臨床開発によりKYV−101のCRO，CMO，その他の臨床試験コストが9，000ドル万増加したためである。2024年6月30日までの3カ月間，KYV−101計画のCRO，CMC，その他の臨床試験コストには，我々INTURI−T製造プロセス開発に関連する80ドルの外部費用も含まれている。その他の変化は万専門コンサルティングコストの1億2千万ドルの増加と関連がある。2024年6月30日までの3カ月間，KYV−201の費用は140億ドル増加したが，これは主にわれわれが臨床前開発によりKYV−201の臨床前研究を継続的に推進し，CRO，CMOと他の第三者臨床前研究を増加させたためである。2023年6月30日までの3ヶ月と比較して、2024年6月30日までの3ヶ月間、他の計画と研究開発活動は50ドル万増加し、その中には私たちの臨床前活動に関連する費用が含まれており、試薬、実験室用品、アウトソーシング研究開発と専門コンサルティングサービスを含む。
一般と行政費用
2023年6月30日までの3カ月間で，一般·行政費は320万ドル増加して111%と増加し，2023年6月30日までの3カ月の290ドル万から2024年6月30日までの3カ月間の610ドル万に増加した。一般や行政費用が増加した要因は，賃金や福祉が140万増加し，株式ベースの報酬費用が30万増加し，法律，会計，コンサルティングサービスに関する専門サービス費用が70万増加し，施設や間接費用が110万増加したことである。施設や管理費の増加は，主にレンタル料が50万増加し，D&O保険費用が20万増加し，ソフトウェア許可費用が10万増加したためである。
利子収入
利息収入は440万増加し、2023年6月30日までの3カ月の30ドル万から2024年6月30日までの3カ月の470ドル万に増加した。この伸びは、主に2024年6月30日までの3カ月間に販売可能な有価証券や現金等価物に投資する金額が増加したことと、これらの証券の金利が2023年6月30日現在の3カ月間に比べて上昇したためだ。
24
2024年6月30日までと2023年6月30日までの6カ月間の比較
以下の表は、本報告で述べた期間の業務成果をまとめたものである
|
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
変わる |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(百分率を除いて千単位) |
|
|||||||||||||
運営費 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究 · 開発 |
|
$ |
49,797 |
|
|
$ |
19,116 |
|
|
$ |
30,681 |
|
|
|
160 |
% |
一般と行政 |
|
|
12,996 |
|
|
|
5,631 |
|
|
|
7,365 |
|
|
|
131 |
% |
総運営費 |
|
|
62,793 |
|
|
|
24,747 |
|
|
|
38,046 |
|
|
|
154 |
% |
運営損失 |
|
|
(62,793 |
) |
|
|
(24,747 |
) |
|
|
(38,046 |
) |
|
|
154 |
% |
利 子 収入 |
|
|
7,429 |
|
|
|
613 |
|
|
|
6,816 |
|
|
* |
|
|
利子費用 |
|
|
(83 |
) |
|
|
(90 |
) |
|
|
7 |
|
|
|
(8 |
)% |
その他の費用、純額 |
|
|
(49 |
) |
|
|
(10 |
) |
|
|
(39 |
) |
|
|
390 |
% |
その他の収入合計，純額 |
|
|
7,297 |
|
|
|
513 |
|
|
|
6,784 |
|
|
* |
|
|
純損失 |
|
$ |
(55,496 |
) |
|
$ |
(24,234 |
) |
|
$ |
(31,262 |
) |
|
|
129 |
% |
* 無意味
研究と開発費
以下の表は、各期間の研究開発費の概要です。
|
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
変わる |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(百分率を除いて千単位) |
|
|||||||||||||
外部コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
許可料、マイルストーン支払い、年会費 |
|
$ |
316 |
|
|
$ |
175 |
|
|
$ |
141 |
|
|
|
81 |
% |
CRO、CMO、専門コンサルティングなど |
|
|
28,371 |
|
|
|
5,793 |
|
|
|
22,578 |
|
|
|
390 |
% |
他の研究開発コストは |
|
|
1,628 |
|
|
|
2,875 |
|
|
|
(1,247 |
) |
|
|
(43 |
)% |
内部コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
関係者の |
|
|
14,270 |
|
|
|
7,111 |
|
|
|
7,159 |
|
|
|
101 |
% |
施設と管理費用 |
|
|
5,212 |
|
|
|
3,162 |
|
|
|
2,050 |
|
|
|
65 |
% |
研究開発費総額 |
|
$ |
49,797 |
|
|
$ |
19,116 |
|
|
$ |
30,681 |
|
|
|
160 |
% |
研究開発支出は3，070ドル万，あるいは160%増加し，2023年6月30日までの6カ月の1，910ドル万から2024年6月30日までの6カ月の4，980ドル万に増加した。2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間のライセンス料には、主に2024年6月30日までの6ヶ月間、我々の内部ライセンス契約に基づいて支払われる最低年間特許権使用料30万ドルに関する費用が含まれています。CRO，CMOと他の第三者臨床前研究と臨床試験費用が2023年6月30日までの6カ月と比較して2，260ドル万増加したのは，我々の主要候補製品KYV−101を臨床開発により進め，臨床前開発によりKYV−201を継続的に推進したためである。2023年6月30日までの6カ月と比較して、2024年6月30日までの6ヶ月間、実験室材料と用品を含む他の研究開発コストが120ドル万減少したのは、主に著者らが研究開発活動のために材料を調達するタイミングによるものである。
2023年6月30日までの6カ月と比較して、2024年6月30日までの6カ月間で、我々の研究開発組織が人員を募集したため、人員関連の研究開発コストが710万ドル増加した。我々の研究開発者は2023年6月30日の52人から2024年6月30日の88人に増加した。関係者に関する研究·開発費の増加は、株式ベースの報酬支出を含めて100000万円増加した。2023年6月30日までの6カ月間と比較して、2024年6月30日までの6カ月間の施設·間接費用は210万ドル増加し、主に科学会議費用が60万ドル増加し、ソフトウェア許可費用が50万ドル増加したためである
25
減価償却費用、設備修理費用は20万と分配された間接費用は70万増加したが、レンタル料費用は30万減少し、増加した費用を部分的に相殺した。
次の表は、図示されている期間のスケジュールされた外部コストをまとめています
|
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|
変わる |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(百分率を除いて千単位) |
|
|||||||||||||
KYV-101 |
|
$ |
24,323 |
|
|
$ |
5,772 |
|
|
$ |
18,551 |
|
|
|
321 |
% |
KYV-201 |
|
|
3,140 |
|
|
|
1,202 |
|
|
|
1,938 |
|
|
|
161 |
% |
他の計画や研究と開発 |
|
|
2,852 |
|
|
|
1,869 |
|
|
|
983 |
|
|
|
53 |
% |
外部研究開発費総額 |
|
$ |
30,315 |
|
|
$ |
8,843 |
|
|
$ |
21,472 |
|
|
|
243 |
% |
2024年6月30日までの6カ月間に，KYV−101計画支出が1，860万増加したのは，主にリウマチと神経病学という2つの広範な自己免疫疾患領域で臨床開発によりKYV−101のCRO，CMOとその他の臨床試験コストが1，640ドル増加したためである。2024年6月30日までの6カ月間に，KYV−101計画のCRO，CMO，その他の臨床試験コストには，われわれINTERTRI−T製造プロセス開発に関する230億ドルの外部費用も含まれている。その他の変化は、KYV-101の専門コンサルティング費用が210万ドル増加したことと、他の外部コストが20万ドル増加したことと関係がある。2024年6月30日までの6カ月間にKYV−201の費用が190万増加したのは，主にわれわれが臨床前開発によりKYV−201の臨床前研究を継続し，CRO，CMOと他の第三者臨床前研究を増加させたためである。2023年6月30日までの6ヶ月と比べ、2024年6月30日までの6ヶ月間、他のプロジェクトと研究開発活動は100ドル万増加し、その中には著者らの臨床前活動に関連する費用が含まれており、試薬、実験室用品、アウトソーシング研究開発と専門コンサルティングサービスを含む。
一般と行政費用
2023年6月30日までの6カ月間で、一般·行政費は740万ドル、または131%増加し、2023年6月30日までの6カ月の560ドル万から2024年6月30日までの6カ月の1，300ドル万に増加した。一般や行政費が増加した要因は，賃金や福祉が380万増加し，株式ベースの報酬費用が160万増加し，法律，会計，コンサルティングサービスに関する専門サービス費用が180万増加し，施設や間接費用が180万増加したことである。2024年6月30日までの6カ月間の株式報酬支出の増加には、最高経営責任者メモ容赦に関する110億ドルの一度株報酬支出万が含まれている。施設や管理費の増加は，主にレンタル料が70万増加し，ソフトウェア許可費用が40万増加し，D&O保険費用が30万増加したためである。
利子収入
利息収入は680ドル万増加し、2023年6月30日までの6カ月の60ドル万から2024年6月30日までの6カ月の740ドル万に増加した。この増加は，主に2024年6月30日までの6カ月間に販売可能な有価証券と現金等価物に投資する金額が増加したことと，これらの証券の金利が2023年6月30日現在の6カ月に比べて上昇したためである。
流動性と資本資源
流動資金源
設立以来，製品販売からは何の収入も得られず，重大な運営損失と運営キャッシュフローが負となる状況が発生している。2024年6月30日現在、私たちの運営資金は主に16800ドルの償還可能な優先株株の売却、200ドル万の転換手形の発行、ジリッド協定による前払い1，750ドル、初公開株純収益33620ドル万からだ。2024年6月30日まで、私たちは34620ドルの万現金、現金等価物、および販売可能な有価証券を持っています。
将来の資金需要
私たちの現金の主な用途は私たちの運営に資金を提供することで、主に私たちの計画に関する研究と開発支出、次いで一般と行政支出です。私たちは予測可能な未来に、私たちが引き続き私たちの候補製品を推進し、私たちの会社の規模を拡大するにつれて、私たちは引き続き大量かつ増加する費用を発生すると予想しています
26
上場企業に関連するコストを含むインフラは、候補製品に対する研究開発計画を促進し、候補製品の潜在的な商業化に関するコスト(承認されれば)を生成する。私たちは新薬開発に関連するすべてのリスクに直面しており、私たちは予見できない費用、困難、合併症、遅延、その他私たちの業務に不利な影響を与える可能性のある未知の要素に直面する可能性がある。私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金が必要だと予想する。
設立以来、私たちの運営は大きな損失と負のキャッシュフローを見せてきた。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は19150ドルです。現在の現金予測によると、経営陣は、2024年6月30日現在、当社の現金および現金等価物および34620ドルの販売可能な販売可能証券が、本四半期に10-Q表を報告した日から計算するために、計画された運営に少なくとも1年間の資金を提供するのに十分であることを決定した。現金資源と計画業務のこの予測はリスクと不確定要因に関連しており，実際の費用額はいくつかの要因によって大きく異なる可能性がある。
運営費用に資金を提供するための現金は、これらの費用を支払う時間の影響を受けており、これは私たちの未済売掛金、売掛金、前払い費用の変化に反映されている。
私たちの未来の支出需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
また、私たちの運営計画は変化する可能性があり、臨床試験や他の研究開発支出の運営需要と資本要求を満たすために追加の資金が必要かもしれません。
製品販売から相当な収入を得ることができる前に、もしあれば、公共またはプライベート株または債務融資、または次の会社との協力または許可手配などの潜在的な他の資本源を介して、私たちの運営に資金を提供したいと思います
27
第三者または他の戦略的取引。私たちは必要な時に受け入れ可能な条件や私たちが私たちの業務計画を支援するのに十分な資金を得ることに成功する保証はありません。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈されるか、または希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資および持分融資に関連する可能性のあるプロトコルは、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが第三者との協力や許可手配や他の戦略取引を通じて追加資金を調達すれば、私たちは私たちの知的財産権、将来の収入流、研究計画、または候補製品の権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項で許可を与えなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時や魅力的な条項で資金を調達できない場合、私たちは候補製品の開発と商業化を大幅に延期、減少または停止したり、新しいライセンス内と買収の追求を縮小または終了しなければならないかもしれない。
キャッシュフロー
次の表は、私たちが列挙した期間の主要な現金源と用途をまとめています
|
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(単位：千) |
|
|||||
経営活動のための現金純額 |
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$ |
(49,700 |
) |
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$ |
(22,715 |
) |
投資活動が提供する現金純額 |
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(190,800 |
) |
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13,652 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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337,480 |
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24,762 |
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現金と現金等価物の純増加 |
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$ |
96,980 |
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$ |
15,699 |
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経営活動
2024年と2023年6月30日までの6カ月間、経営活動に用いられた現金純額はそれぞれ4，970ドル万と2，270ドル万だった。
2024年6月30日までの6ヶ月間、経営活動のための現金は主に私たちの純損失5550ドル万、320万の非現金費用の減少、私たちの純運営資産と負債の純減少260ドル万だった。非現金費用には主に3.60億ドルの万株補償支出、1200億ドルの非現金賃貸支出、100億ドルの万償却と償却支出が含まれているが、売却可能な証券割引の増加に関する2億5千万ドルの収入部分はこの支出を相殺している。我々の純営業資産と負債の変化は、主に経営リース負債が110ドル万減少し、他の非流動資産が30万減少し、給与が10万減少したが、他の流動負債が260ドル万増加し、売掛金が100万増加し、前払い費用が他の流動資産50万増加と相殺されたためである。
2023年6月30日までの6ヶ月間、経営活動に用いられた現金は、主に純損失2，420ドル万、250ドルの非現金費用万の減少、純運営資産と負債の100ドルの減少によるものである。非現金費用には主に90ドルの万株補償費用、80ドルの万非現金賃貸費用、80ドルの減価償却と償却費用が含まれ、一部は販売可能な有価証券割引の増加に関する10万の収入によって相殺される。私たちの純営業資産と負債の変化は主に前払い費用と他の流動資産が80ドル万減少し、経営賃貸負債が80万減少し、補償が30万減少したが、売掛金が60万増加したことと他の流動負債が30万増加したことによって相殺された。
投資活動
2024年6月30日までの6カ月間、投資活動で使用された現金純額は19080万で、その中には売却可能な証券を購入する22520ドルと不動産や設備を購入する1.6億ドルが含まれており、売却可能な証券が満期になった3，600万はこの数字を相殺した。
2023年6月30日までの6ヶ月間、投資活動が提供する現金純額は1，370ドル万であり、その中には売却可能な有価証券の満期で得られた1，370ドル万が含まれており、一部は購入物件や設備の10ドル未満で相殺されている。
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融資活動
2024年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した現金純額は33750万で、その中には、初公募株で私たちの普通株を発行した34120ドルの現金収益、引受割引と株式オプションの行使を差し引いた10万弱の収益が含まれており、一部は繰延発売コストの340ドル万支払いと融資リース義務に関する50万支払いで相殺されている。
2023年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した純額は2，480万ドルで、償還可能な優先株を発行する現金収益2，510ドルを含み、発行コストと株式オプションを行使する収益を差し引いて10ドル未満であり、一部は融資リース債務に関する40万ドルの支払いによって相殺された。
契約義務と約束
著者らは正常業務過程においてCROと臨床試験契約を締結し、CMOと臨床用品製造契約を締結し、他のサプライヤーと臨床前研究、用品とその他の運営製品とサービスの契約を締結した。これらの合意は，一般にどちらか一方の要求の下で契約を終了することを規定しており，通常1年を超えない通知であるため，これらの合意下での撤回不可能な義務は実質的ではないと考えられる.私たちは現在、これらの合意の中でいかなる合意も終了しないと予想しており、2024年6月30日まで、これらの合意には撤回できない義務はない。
私たちの既存の許可と協力協定によると、私たちは第三者に支払うべきマイルストーン、印税、その他の支払いがあります。詳細については、本四半期報告に含まれる簡明財務諸表の付記6を参照されたい。このような金額がいつ満期になるかは推定できず，2024年6月30日現在，当社簡明財務諸表付記6“Kiteライセンスプロトコル(関連先)”の項で述べたKiteプロトコル下の分割許可料を除いて，このようなイベントは何も発生していない。
2024年6月30日まで、カリフォルニア州エマーリビルで約68，000平方フィートのオフィスと実験室空間を借りました。レンタル期間は2027年2月までです。私たちはいくつかの実験室設備のレンタルがあります。レンタル期間は36ヶ月で、融資リースとされています。2024年6月30日現在、私たちの取消不能賃貸債務はそれぞれ運営リースと融資リース項目の970ドル万と150ドル万であり、その中で運営リースと融資リースに関するものはそれぞれ290ドル万と100ドル万で今後12ヶ月以内に満期になる。
最近発表された会計公告
最近発表された当社の財務状況、経営実績またはキャッシュフローに影響を与える可能性のある会計声明の記述は、本四半期報告Form 10-Qの他の部分を含む当社の監査されていない簡明財務諸表の付記2に開示されている。
肝心な会計見積もり
我々の重要会計政策及び重要会計推定は、2023年12月31日現在の監査財務諸表付記2に記載されており、これらの付記は、2024年3月26日に米国証券取引委員会に提出された2023年12月31日現在の10−k表年次報告第2部第8項に含まれている。2024年6月30日までの6ヶ月以内に、私たちの重大な会計政策または肝心な会計推定に大きな変化はありません。ただ、私たちの普通株の公正価値は、最初の公募株当日とその後に株式ベースの奨励を付与する授与日ナスダックの1株当たりの終値です。
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
私たちは2012年のJumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)で定義されているように、新興の成長型会社です。“雇用法案”によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、“雇用法案”公布後に発表された新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。私たちは、(A)新興成長型企業ではなく、または(B)雇用法案に規定されている延長移行期間から明確かつ撤回できないまで、この延長された移行期間を使用して、新しい会計基準または改正された会計基準を遵守することを選択することを選択した。したがって、我々の簡明な財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社の財務諸表と比較できない可能性がある。民間会社がどのような新しい会計基準や改正会計基準を早期に採用することを可能にすれば、私たちは早期採用を選択することができる。
私たちは“規模の小さい報告会社”でもある。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、比較的小さな報告会社として、最近2つの監査された会計年度のみを公表することを選択するかもしれません
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連結財務諸表は我々の10-K表を採用し、新興成長型会社と類似しており、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減少させた。
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イット市場リスクに関する定量的で定性的な開示。
金利リスク
私たちの投資活動の主な目標は流動性を保障して資本を保存することだ。私たちは私たちの現金等価物と販売可能な有価証券の金利変化に関する市場リスクに直面している。しかしながら、これらの投資の性質のため、金利の上昇または10%の低下が、本四半期の報告Form 10-Qに含まれる監査されていない簡明な財務諸表に大きな影響を与えると仮定されているとは考えられない。
外貨両替リスク
私たちの従業員と業務は現在主にアメリカにあり、私たちの費用は通常ドルで計算されます。しかし、私たちはアメリカ以外の研究開発サプライヤーを使用した。したがって、私たちの費用はドルと外貨で計算されます。したがって、私たちの業務は外貨為替レートの変動の影響を受け続けている。今まで、外貨取引損益は私たちの財務諸表にとって重要ではなく、私たちも正式な外貨ヘッジ計画はありませんでした。上記のいずれの期間も想定した為替レートの10%上昇や低下が、本四半期報告Form 10−Qに含まれる監査されていない簡明財務諸表に実質的な影響を与えるとは考えていない。
インフレの影響
インフレは一般的に労働コストと研究開発コストを増加させることで私たちに影響を及ぼす。インフレが我々の業務、経営結果や財務状況に実質的な影響を与えるとは考えず、本四半期報告Form 10-Qに含まれる監査されていない簡明財務諸表に実質的な影響を与えることもない。
イットM 4.管制と手順
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、我々の最高経営責任者(CEO)および最高財務責任者(CFO)(それぞれ我々の最高経営責任者および最高財務責任者)の参加の下で、2024年6月30日までの開示制御およびプログラムの有効性を評価した。取引法規則13 a~15(E)および15 d-15(E)に定義されている用語“開示制御およびプログラム”は、発行者が取引法に従って提出または提出された報告において開示を要求する情報が米国証券取引委員会規則および表によって指定された期間にわたって記録、処理、集約および報告されることを保証するための発行者の制御および他のプログラムを意味する。開示制御およびプログラムは、必要な開示についてタイムリーな決定を行うために、発行者が取引所法案に従って提出または提出された報告書に開示を要求する情報が蓄積され、発行者管理層(その主要幹部および主要財務官を含む)または同様の機能を果たす者に伝達されることを保証することを目的とした制御および手順を含むが、これらに限定されない。
彼らの評価によると、CEOと財務責任者は、財務報告の内部統制に以下に述べる大きな弱点があるため、2024年6月30日現在、私たちの開示統制や手続きは有効ではないと結論した。
重大な欠陥は財務報告内部制御の欠陥或いは欠陥の組み合わせであり、年度或いは中期財務諸表の重大な誤報が合理的な可能性があり、適時に防止或いは発見できないようにする。
2023年12月31日までの年度と2024年6月30日現在の財務諸表の監査については、財務諸表の重大な誤報を防止または発見するために、我々の財務報告内部統制の設計および動作有効性に重大な欠陥があることが分かった。これらの重大な弱点は、(1)合格資源の数量が不足し、制御実行状況に対する適切な監督と問責を確保できず、制御証拠の保留を含む；(2)財務報告の内部制御に影響を与えるリスク識別と評価に力がない；(3)審査制御とほとんどの財務諸表領域の活動レベル制御を管理するために保留された証拠に基づいて、内部制御構成部分が存在し、作用を発揮するかどうかの評価と確定不足に関連する。
これらの重大な弱点は，我々が設計·維持していない(1)財務報告プログラムを支援する情報システムの一般的な制御，(2)ほとんどの財務諸表分野の制御活動の動作に用いる情報の完全性と正確性の制御，および(3)他の大きな弱点をもたらしている
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経営陣審査は、会計および開示に関連する複雑かつ判断分野の実質的にすべての財務諸表分野の重大な誤報を発見するために、十分に正確なレベルで制御されている。
上記のような重大な弱点による調整はない。しかしながら、これらの重大な欠陥は、私たちの実質的にすべての勘定または開示された誤った陳述をもたらし、それによって、私たちの年間または中期財務諸表の重大なエラー陳述を引き起こす可能性があり、これは防止または検出できない。
救済計画
私たちは措置を取り始め、このような実質的な弱点を補うための措置を続けることを計画している。これらの措置は財務/会社主計長総裁副主任と情報技術担当者を採用し、第三者を招聘して財務報告フローの内部制御の設計と実施状況を記録することに協力し、情報システムの一般的な制御を含む。管理職が上記対策の設計と実施を完了し、制御措置が十分な期間実行され、テストによりこれらの制御措置が有効であると結論するまで、これらの重大な弱点が救済されたとは考えられない。2024年と2025年の財政年度に新たなプログラムや制御措置を実施し、明らかになったすべての弱点の解決に努める予定だ。このような救済措置は非常に時間がかかり、財政と業務資源が必要になるだろう。第2部、第1 A項を参照。“リスク要因”です
財務報告の内部統制の変化
上記の“救済計画”で述べた以外に、2024年6月30日までの四半期内に、私たちは財務報告の内部統制に他の重大な影響がないか、あるいは合理的に私たちの財務報告の内部統制に重大な影響を与える可能性のある変化がある。
制御措置の有効性に対する制限
開示制御およびプログラムを設計および評価する際、管理層は、すべての制御システムの固有の制限によって、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできないことを認識する。また，開示制御やプログラムの設計は，資源制約が存在し，制御やプログラムの利点がそのコストに対して考慮されるという事実を反映している.
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第2部-その他R情報
イットM 1.法的訴訟
時々、私たちは正常な業務過程で法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、経営陣が私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすと考えているいかなる法的手続きにも参加していません。結果にかかわらず、訴訟は弁護と和解費用、管理資源の移転、負の宣伝、名声損害などの要素によって私たちに不利な影響を与える可能性がある。
イットM 1 A型です。リスク要因です
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。投資決定を下す前に、私たちの普通株に投資するかどうかを決定する前に、本明細書で述べたリスク、および上記の“前向きな陳述に関する特別な説明”で議論されたリスクおよび不確実性を慎重に考慮すべきである。私たちが2024年3月26日に米国証券取引委員会に提出した2023年12月31日までのForm 10-K年次報告は、本Form 10-Q四半期報告書に記載されているまたは管理職が時々他の場所で述べた前向きな陳述によって指示または提案された結果と実質的な差がある可能性がある重要なリスク要因を説明している。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務に重大で不利な影響を及ぼす可能性がある。次に星号(*)と表記されているリスク要因には，2024年3月26日に米国証券取引委員会に提出された2023年12月31日現在の財政年度Form 10−K年度報告に含まれるリスク要因の変化や更新が含まれている。
リスク要因の概要
以下は，我々の証券投資に投機的あるいはリスクを持たせる要因の概要である.重要なのは、この要約が私たちが直面しているすべての危険に関連していないということだ。本要約の後，本リスク要因要約でまとめたリスクと不確実性，および我々が直面している他のリスクについてより多くの議論を行った本要約では，このようなリスクと不確実性についてより網羅的に議論し，その全文を限定した
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私たちの業務、限られた経営履歴、財務状況に関連するリスク
*当社の経営歴史には限りがあり、大量の純損失が発生しており、将来的には純損失が継続すると予想されています。私たちは商業販売を許可されていない製品は、製品販売から何の収入も得られていないし、永遠に利益を上げないかもしれない。
私たちは臨床段階のバイオテクノロジー会社で、運営の歴史は限られている。我々は2018年に設立され、ほとんどの努力と財務資源を会社の組織や人員配置、業務計画、資金調達、候補製品の発見、関連知的財産権の保護、KYV-101およびKYV-201を含む私たちの候補製品の研究開発活動に投入する。したがって、私たちは私たちの業務と私たちの将来の成功の予測を評価する意味のある運営を持っていません。もし私たちがより長い運営履歴や成功開発と商業化候補プロジェクトの歴史を持っていれば、生存能力はそれらの可能性のように正確ではないかもしれません。生物技術製品開発への投資は非常に高い投機性を持っており、それは大量の前期資本支出を必要とし、重大なリスクが存在するため、即ち任意の潜在的な候補製品は十分な効果或いは許容可能な安全状況を証明できず、監督部門の承認を得ることができず、商業上実行可能ではない。私たちはまだすべての候補製品を臨床試験に通過させる能力があることを証明していません。私たちはまだ製品が商業販売に使用されることを許可されていません。今まで、私たちは製品販売から何の収入も得ていません。私たちは私たちの持続的な運営に関連した巨額の研究開発と他の費用を発生させ続けている。したがって、私たちは利益を上げておらず、設立から2024年6月30日まで純損失が発生した。2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間、それぞれ5，550ドル万と2，420ドル万の純損失を報告します。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は19150ドルです。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることが予想され、私たちが私たちの候補製品の研究と開発を継続し、私たちの候補製品のための規制承認を求めるにつれて、これらの損失は増加すると予想される。
私たちは次の場合、私たちの費用が大幅に増加すると予想している
利益を維持し、利益を維持するためには、私たちおよび任意の現在または潜在的な未来のパートナーは、巨大な市場潜在力を持つ製品を開発し、最終的に商業化しなければならない。これは著者らが一連の挑戦的な活動の中で成功することを要求し、臨床前研究と臨床試験を完成し、候補製品のためにマーケティング許可を獲得し、もし私たちがマーケティング許可を獲得すれば、製品を製造、マーケティングと販売し、市場のこのような製品に対する受容度を獲得し、そして任意の発売後の要求を満たす。私たちは決してこのような活動やすべての活動で成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するために十分な大きさまたは十分な収入を生むことができないかもしれない。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値と価格や普通株の価格を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります。
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私たちが1つ以上の候補製品を商業化することに成功しても、より多くの候補製品を開発·マーケティングするために、大量の研究開発や他の支出を生み出し続けていく。私たちはまた、予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面する可能性がある。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちのこれまでの損失と予想された将来の損失は、私たちの株主(赤字)権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちは私たちの運営に資金を提供するために多くの追加資本が必要になるだろう。必要に応じて、または許容可能な条件下でそのような資金を集めることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究および薬物開発計画または将来の商業化努力を延期、減少および/または廃止することを余儀なくされる可能性がある。
臨床前研究と臨床試験を含む薬物製品を開発することは、非常に時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。設立以来、私たちの業務は大量の現金を消費した。我々は引き続き大量の資金をかけてKYV−101，KYV−201，および任意の将来の候補製品の臨床前および臨床開発を継続し，規制部門の承認を求める予定である。
著者らの計画と期待した臨床前研究と臨床試験の設計と結果は高度に不確定であるため、著者らは著者らが開発した任意の候補製品の開発と商業化に成功するために必要な実際の数量を合理的に推定することができない。もしアメリカ食品医薬品局、FDA、あるいは任意の類似した外国の監督管理機関が私たちが現在予想している基礎の上で臨床試験あるいは臨床前研究を行うことを要求すれば、私たちの費用は増加するかもしれない。また、規制機関の承認を得て任意の候補製品をマーケティングすれば、製品販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。他の予期せぬコストもまた現れるかもしれない。
私たちは上場企業の運営に関連した追加費用を発生させるつもりだ。したがって、私たちは私たちの持続的な業務を維持するために多くの追加資金を得る必要があるだろう。
私たちの候補製品を販売することで大量の収入を得ることができる前に、もしあれば、私たちの株主を希釈したり、私たちの経営活動を制限したりすることができるように、公開または私募株式発行、債務融資、協力および許可手配、または他の源を通じてより多くの資金を得ることが要求されるだろう。私たちは受け入れ可能な条項で十分な追加融資を受けることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。私たちは必要な時や受け入れ可能な条件下で資金を調達することができず、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力にマイナスの影響を与え、私たちは延期、縮小、一時停止、または私たちの1つまたは複数の研究段階計画、臨床試験、または将来の商業化努力を延期しなければならないかもしれない。
私たちの業務は私たちの候補製品の成功に完全に依存しており、私たちのすべての候補製品が開発に成功し、監督管理の承認を得たり、商業化に成功することを保証することはできません。もし私たちが規制部門の候補製品の承認を得られず、最終的にそれを商業化することに成功したり、この点で重大な遅延があったら、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
私たちは現在商業販売が許可されている製品もなく、規制部門の承認を求めている製品もありません。
私たちの候補製品は大量の追加の臨床前と臨床開発時間、監督管理許可、商業製造手配、商業組織の構築、重大なマーケティング努力と更なる投資を必要とし、それから私たちは製品販売から任意の収入を得ることができる。私たちは現在どんな収入も発生しておらず、私たちはどんな製品も開発したり商業化することができないかもしれない。様々な理由で延期されたり、完成されなかったりする可能性がある現在または未来の臨床試験のスケジュールを達成することを保証することはできません。私たちの候補製品は、予期しない不良事件の発生や臨床試験で主要な終点に到達できなかったことを含む、製品開発のどの段階に固有の失敗リスクの影響を受けやすい。
私たちの候補製品が臨床試験で成功しても、FDAや同様の外国規制機関の規制承認を得る前に、私たちは私たちの候補製品のマーケティングや普及は許されず、私たちは決して十分な規制承認を得ず、任意の候補製品を商業化することに成功することができるかもしれない。FDAや同様の外国規制機関の承認を得ず、商業化を許可する必要条件を備えていなければ、予測可能な未来には、米国や他の地方のこれらの候補製品から収入を得ることができず、収入を得ることさえできなくなるだろう。もし重大な遅延が発生したら
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私たちの候補製品の承認を得て商業化することは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの現在または未来の候補製品が臨床試験で成功するかどうか、あるいは規制部門の承認を得るかどうかを確認することができない。FDAはまた、競合製品の承認を考慮する可能性があり、これは、彼らが私たちの試験的新薬申請またはINDまたは他の提出を審査しながら治療パターンを変更し、臨床データまたは臨床試験設計要件の変化を含む以前に私たちおよび私たちの解釈に伝達されていたFDA審査要件の変化をもたらす可能性がある。このような変更は承認を延期するか、私たちのINDまたは他の提出を撤回する必要があるかもしれない。
関連する規制機関の承認を得たら、候補製品から収入を得る能力は私たちの能力にかかっています
上場企業として、私たちの運営コストは大幅に増加し、私たちの経営陣は新たなコンプライアンスを実施するために多くの時間と資源を投入する必要があるだろう。
上場企業として、私たちは改正された1934年の証券取引法または取引法、2002年のサバンズ-オクスリ法案、ドッド·フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック株式市場有限責任会社またはナスダックの上場要求、その他の適用される証券規則と法規を守らなければならない。これらの規則と法規を遵守する状況が増加し、これは私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより困難にし、時間やコストを高くし、私たちのシステムと資源に対する需要を増加させるだろう。その他の事項に加えて、取引法は、私たちの業務と経営業績に関する年度、四半期、現在の報告書を提出することを要求しています。“サバンズ-オキシリー法”(Sarbanes-Oxley Act)は、私たちに効率的な開示制御と手続きと財務報告に対する内部統制を維持することを要求する。私たちは四半期ごとに内部統制と手続きの変化を開示することを要求された。この基準を達成するために、必要に応じて財務報告の開示制御およびプログラムおよび内部制御を維持し、改善するためには、大量の資源および管理監視が必要となる可能性がある。したがって、経営陣の関心は他の業務に移ってしまう可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。我々は、適切な内部制御プログラムおよび報告プログラムを作成して実施するために、より多くの財務報告、内部統制、および他の財務者またはコンサルタントを招聘することを計画しており、これは私たちのコストと支出を増加させる。
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そのほか、会社の管理と公開開示に関連する絶えず変化する法律、法規と標準は上場企業に不確定性をもたらしており、法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動を更に時間をかけている。これらの法律、条例、基準は、特殊性の欠如によって異なる解釈を受けることが多いため、規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて、それらの実践における適用は時間の経過とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。変化する法律、法規、基準を遵守するために資源を投入する予定であり、この投資は一般的かつ行政費用の増加を招き、経営陣の時間と注意を創設活動からコンプライアンス活動に移す可能性がある。もし私たちが新しい法律、法規と標準を遵守する努力がその応用と実践に関連する曖昧さによって規制機関の期待活動と異なる場合、監督管理機関は私たちに法律訴訟を提起する可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性は深刻な損害を受ける可能性がある。
私たちは財務報告書の内部統制の重要な弱点を発見した。もし私たちがこれらの重大な弱点を正すことができなければ、あるいは私たちが未来により多くの重大な弱点を経験した場合、あるいは他の方法で将来の財務報告に対する有効な内部統制を維持できなかった場合、私たちの財務状況や運営結果を正確かつタイムリーに報告できない可能性があり、これは投資家に私たちの自信に悪影響を与え、私たちの普通株の価値に影響を与える可能性がある。
2023年12月31日までの年次財務諸表を作成したところ、財務報告内部統制の設計と運用有効性に大きな欠陥があることが分かった。重大な欠陥とは、財務報告の内部統制に欠陥或いは欠陥の組み合わせが存在し、年度或いは中期財務諸表の重大なミス報告が合理的な可能性があり、適時に防止或いは発見できないようにすることである。
財務諸表の重大なミスマッチを防止または発見するために、影響制御環境、リスク評価、制御活動、情報およびコミュニケーション、および監視活動のエンティティレベルの制御を適切に設計および維持していない。これらの重大な弱点は、(1)合格資源の数量が不足し、制御実行状況に対する適切な監督と問責を確保できず、制御証拠の保留を含む；(2)財務報告の内部制御に影響を与えるリスク識別と評価に力がない；(3)審査制御とほとんどの財務諸表領域の活動レベル制御を管理するために保留された証拠に基づいて、内部制御構成部分が存在し、作用を発揮するかどうかの評価と確定不足に関連する。
これらの重大な欠陥は、(I)財務報告プログラムを支援する情報システムの一般的な制御、(Ii)ほとんどの財務諸表分野の制御活動の実行に使用される情報の完全性および正確性の制御、および(Iii)管理層が、複雑かつ判断会計および開示分野に関連する財務諸表分野の実質的にすべての重大な誤報を発見するために、財務報告プログラムを支援する情報システムの一般的な制御を設計し、維持していない他の重大な欠陥をもたらす。
これらの重大な弱点は、私たちのほとんどの勘定書または開示された誤った陳述をもたらす可能性があり、これは、防止または検出できない私たちの年間または中期財務諸表の重大な誤り陳述をもたらすだろう。
我々は，正式なリスク評価プロセスとプログラムを実施し，これらの弱点を補うのに十分な制御措置を設計する予定である。我々は、より多くの経験のある会計·財務報告者を招聘し、情報システムの一般的な制御を含む財務報告プログラムの内部統制を正式に設計·実施する予定である。管理職が上記対策の設計と実施を完了し、制御措置が十分な期間実行され、テストによりこれらの制御措置が有効であると結論するまで、これらの重大な弱点が救済されたとは考えられない。我々は，2024年と2025年に財政年度に新たなプログラムや制御措置を実施し，明らかにされた弱点を解決するために努力する予定であり，明らかにされた実質的な弱点に対する全面的な救済作業は2024年12月31日以降まで続くと予想される。このような救済措置は非常に時間がかかり、財政と業務資源が必要になるだろう。
我々が2024年2月に初公募(IPO)を完了した後、取引法の定期報告要求に制約された。我々は、取引法に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会(SEC)または米国証券取引委員会の規則および表に指定された期間内に記録、処理、集計および報告されなければならないことを合理的に保証するために、開示制御および手続きを設計しなければならない。
“サバンズ·オキシリー法”第404条によると、2024年12月31日までの会計年度における財務報告書の内部統制に対する有効性を含む経営陣による報告書を提出しなければならない。この評価には、財務報告の内部統制で発見された経営陣の重大な弱点の開示が必要となり、私たちの会計や財務機能を拡大するために、多くの追加の専門費用や内部コストが発生することが求められ、多くの管理努力がかかることになります。私たちの内部システムで他の弱点を見つけるかもしれません
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財務と会計統制と手続きは、私たちの財務諸表に重大なミスを招く可能性がある。私たちの財政報告書に対する内部統制はすべてのミスと詐欺を阻止したり発見したりしないだろう。設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、保証制御システムの目標が実現される制御システム。私たちは、我々の管理情報および制御システムを効果的またはタイムリーに改善することができず、既存のシステムおよび制御における不足点を発見することができるかもしれない。すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正が発見されることは絶対に保証されない.
もし私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の要求を適時に守ることができなければ、あるいは適切で効果的な内部統制を維持できなければ、私たちはタイムリーで正確な財務諸表を作成できないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの投資家は私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性があり、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちはアメリカ証券取引委員会や他の規制機関の制裁や調査を受けるかもしれない。
もし私たちの候補製品が承認されれば、幅広い市場で受け入れられなければ、彼らの販売から生じる収入は限られるだろう。
私たちはどんな候補製品も商業化したことがない。私たちの候補製品が適切な監督管理機関によってマーケティングと販売のために承認されても、それらは医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人の受け入れを得ることができないかもしれない。もし私たちが規制機関の承認を得た候補製品が十分な市場受容度を得られなければ、私たちは十分な製品収入を生成したり、利益を達成することができないかもしれない。
私たちのどの候補製品に対する市場の受け入れ度は多くの要素に依存します。その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできないことです
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当社の製品候補の利点について医療コミュニティおよび第三者支払者を教育する当社の努力は、多大なリソースを必要とし、成功することはないかもしれません。医療コミュニティが当社の製品候補が承認された適応症に対して安全かつ有効であると受け入れていたとしても、医師や患者はそのような製品候補をすぐに受け入れることができず、承認された適応症の受け入れられた治療として採用するのが遅い可能性があります。現在または将来の製品候補が承認されたが、医師、患者、および第三者の支払者の間で適切なレベルの受容を達成しなかった場合、製品候補から有意義な収益を生み出すことができず、収益化されることはありません。
私たちの業務には重大な製品責任リスクがあり、十分な保険能力を得ることは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが現在あるいは未来の候補製品に対して臨床試験を行い、私たちの候補製品が指定された患者計画に使用される時、私たちは新しい治療法の開発、テスト、製造とマーケティング過程に固有の重大な製品責任リスクに直面している。製品責任クレームは私たちの開発計画の完了を延期または阻止する可能性があります。もし私たちがマーケティング製品で成功した場合、このようなクレームは、FDA、欧州医薬品局、またはヨーロッパ医薬品局が、私たちの将来の候補製品、私たちの製造プロセスおよび施設、または私たちのマーケティング計画の安全性と有効性を他の調査し、私たちの製品をリコールしたり、より深刻な法執行行動を取ったり、承認の適応を制限したり、承認を一時停止または撤回したりする可能性がある。是非曲直や最終結果にかかわらず、責任クレームは、私たちの候補製品に対する需要の減少、臨床試験場所または試験計画全体の終了、臨床試験参加者の撤退、私たちの名声被害とメディアの重大な負の関心、関連訴訟を弁護する巨大なコスト、経営陣の時間と私たちの資源の私たちの業務運営からの移転、試験参加者や患者への巨額の金銭的奨励、収入損失、私たちが開発する可能性のある製品を商業化することができず、私たちの株価が下落することを招く可能性がある。私たちの候補製品は、多くの他のバイオテクノロジー候補製品よりも大きなリスクに直面している可能性があります。私たちの候補製品は、多くの以前の製品や製品技術が成功しなかった状況を解決するために開発されたからだと思います。さらに、私たちの候補製品は照準を狙う患者集団は通常深刻な免疫抑制患者であり、潜在的治療の深刻な不良事件を経験する可能性があり、全体的に他の患者群よりも高い発病率を有する可能性がある。私たちは臨床開発またはマーケティングのために任意の候補製品の後期段階のためにより高いレベルの製品責任保険を得る必要があるかもしれない。私たちが受ける可能性のあるどんな保険も潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。しかも、臨床試験と製品責任保険はますます高くなっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために、合理的なコストで十分な保険を得ることができないかもしれません。これらの損失は、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの組織を発展させる必要があり、私たちは私たちの成長を管理し、私たちの業務を拡大する上で困難に直面する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。
2024年6月30日現在、私たちは112人のフルタイム従業員を持っている。私たちの発展と商業化計画と戦略の発展、および上場企業運営への移行に伴い、私たちは管理、運営、財務、その他の資源の従業員基盤を拡大することが予想される。しかも、私たちの製造、マーケティング、そして商業化の経験は限られている。私たちの候補製品が臨床前研究と臨床試験に入って進展することに伴い、著者らは私たちの開発と監督能力を拡大し、そして他の組織と契約を締結し、私たちに製造とその他の能力を提供する必要がある。将来的に、私たちは協力者やパートナー、サプライヤー、および他の組織とのより多くの関係を管理しなければならないと予想される。私たちが運営と未来に成長する能力を管理することは、私たちの運営、財務、管理制御、報告システム、手続きを引き続き改善することを要求するだろう。私たちは私たちの成長を管理し、私たちの業務を拡大することに成功できず、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼすかもしれない。
また、当社の成功は、優秀な経営陣、臨床家、科学家を引き付け、維持し、モチベーションを高める継続的な能力に一部依存しています。当社は、最高経営責任者である Peter Maag 博士に大きく依存しています。経営陣の他のメンバーですこれらの個人のサービスの喪失は、当社の製品パイプラインの開発の成功、前臨床試験および臨床試験の開始または完了、または当社の製品候補の商業化を遅らせまたは妨げる可能性があります。当社は、上級管理職の各メンバーと雇用契約やオファーレターを締結していますが、これらの契約は予告の有無にかかわらず任意に終了できるため、期待通りにサービスを維持できない可能性があります。当社は現在、役員または従業員の生命に対する「キーパーソン」生命保険を維持していません。この保険の欠如は、これらの個人のサービスの損失に対する適切な補償を受けられない可能性があることを意味します。
私たちの臨床開発と商業化努力に成功するために、私たちの管理、運営、財務、その他の資源を拡大し、効果的に管理する必要があるだろう。生物製薬、生物科学技術とその他の業界の人材に対する激しい競争のため、私たちは未来に私たちの独特な会社文化を維持することに成功できないかもしれなくて、引き続き合格した管理者と科学と臨床人員を誘致或いは維持して、特に
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サンフランシスコ湾区です。私たちが必要な人員を誘致、統合、維持、激励することができなければ、私たちの業務目標を達成することは、私たちの発展目標の実現、追加資本を調達する能力、そして私たちが業務戦略を実施する能力を深刻に阻害する制限に直面する可能性があります。
私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーは、規制基準および要求を遵守しないことを含む不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは従業員、請負業者、またはパートナー詐欺や他の不適切な行為の危険に直面している。これらの当事者の不正行為は、FDA法規または同様の外国法規を遵守できなかったこと、FDAまたは同様の外国当局に正確な情報を提供できなかったこと、連邦、州または外国の医療詐欺および法律法規を遵守できなかったこと、財務情報またはデータをタイムリーに、完全に、または正確に報告できなかったこと、または許可されていない活動を開示してくれなかったこと、または同様の外国要求を遵守していなかったことを含む可能性がある。不正行為を識別し、阻止することは常に可能ではなく、私たちがこのような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律または法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もしこの不正行為によって私たちにこのような訴訟が提起された場合、私たちは自分のために弁護したり、私たちの権利を維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、MedicareやMedicaidなどの外国同等項目、誠実な監督と報告義務、ならびに私たちの業務を削減または再構築するなど、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、損害賠償、罰金、返還、監禁、MedicareおよびMedicaidなどの政府援助の医療計画から除外されるかもしれない。
私たちは正常な業務過程で各種契約を締結し、契約の他方を賠償します。もし私たちがこれらの賠償条項に基づいて義務を履行しなければならなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
正常な業務過程で、私たちは定期的に学術、商業、サービス、協力、許可、相談、その他の賠償条項を含む協定を締結します。私たちの学術および他の研究協定については、私たちは、私たちが許可された合意に基づいて、使用、販売、または実行された製品、プロセスまたはサービスに関するクレーム、および私たちまたは私たちの潜在的な部分が許可された人が合意下の権利を行使することによって生じるクレームを、機関および関係者に補償することが一般的である。私たちのビジネス合意については、製品の生産、使用、または消費によって当社のサプライヤーが発生する可能性のある任意の第三者製品責任クレーム、および第三者が任意の特許または他の知的財産権を侵害する疑いがあるクレームを賠償します。
もし私たちが賠償条項の下での義務が適用された保険範囲を超えた場合、あるいは私たちが保険を拒否された場合、私たちの業務、財務状況、経営結果は悪影響を受ける可能性があります。同様に、私たちが協力者に依存して私たちを賠償し、協力者が保険加入を拒否されたり、賠償義務が適用された保険範囲を超えて、協力者が私たちを賠償する他の資産がなければ、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は悪影響を受ける可能性があります。
純営業損失、繰り越し、その他の税収属性を使用して課税収入や税金を相殺する能力は限られているかもしれません。
私たちは歴史的に大きな損失を受けて、近い将来の利益を期待していませんし、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれません。2023年12月31日まで、私たちは連邦NOL転送4，880ドル万と州NOL転送10320ドル万があります。改正された1986年の国内税法によると、我々の米国連邦純営業損失は満期にならず、無期限に繰り越す可能性があるが、連邦純営業損失の控除額は今年度の課税所得額の80%を超えてはならない(ある調整により)。また、“規則”第382条及び383条によれば、ある会社が“所有権変更”を経験した場合、通常、ある株主の3年間の株式所有権の変化が50ポイントを超える(価値で計算される)と定義され、同社は変更前の純資産繰越や他の変更前の税収属性を用いて変更後の収入または税金を相殺する能力が制限される可能性がある。私たちは2023年12月31日までの第382条の研究を完了し、その日に所有権変更が発生したことを決定し、第382条の制限により、約200億ドルの連邦純運営損失と1.9億ドルの万カリフォルニア純運営損失が満期になって使用されないと予想している。さらに、将来的には、最初の公募株に関連する変化、または私たちの株式所有権の後続の変化を含む、より多くの所有権変化があるかもしれませんが、その中のいくつかは私たちの制御範囲内ではない可能性があります。したがって、私たちが所有権変更を経験し、変更前のNOL繰越と他の変更前の税金属性(例えば税金控除を検討する)を使用して、変更後の収入や税金を相殺する能力が限られていれば、未来の納税義務を効果的に増加させることで、私たちの将来の運営結果を損なうことになる。州税法の似たような規定はまた私たちが累積的な州税収属性を使用することを制限するのに適用されるかもしれない。また、州レベルでは、使用を一時停止したり、純営業損失を制限したりする時期がある可能性があります
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州政府が納めなければならない税金を加速したり永久的に増加させたりする。したがって、私たちが利益を達成しても、私たちの純営業損失と他の税金属性の全部または大部分を使うことができないかもしれません。これは私たちの将来のキャッシュフローに悪影響を及ぼすかもしれません。
最近と将来の税法の変化はわが社に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが所得税と非所得税を含む、またはその下で運営される税制は、不安定であり、大きな変化が生じる可能性がある。税収法律、法規または裁決の変化、または既存の法律·法規の解釈の変化は、わが社に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、減税と雇用法案、コロナウイルス援助、救済と経済安全法案、インフレ低減法案、あるいはアイルランド共和軍と呼ばれ、米国税法は多くの重大な改正が行われている。国税局や他の税務機関が将来このような立法について提供する指導は私たちに影響を与える可能性があり、そのいくつかの側面は将来の立法で廃止または修正される可能性がある。例えば、アイルランド共和軍の条項は、ある大企業の帳簿収入に15%の最低税率を徴収することと、会社がこれらの株を買い戻したある会社の株の買い戻しに1%の消費税を徴収することを含む、ある会社の米国連邦所得税に影響を及ぼすだろう。また、欧州の多くの国および他のいくつかの国や組織(経済協力開発機構や欧州委員会を含む)は、既存の税法または新税法を提案、提案、公布、または改正しており、これらの改正は、業務が存在する国での私たちの納税義務を著しく増加させたり、業務を経営する方法を変更することを要求したりする可能性がある。
私たちの業務は一つの場所に集中しており、私たちまたは私たちが依存している第三者は野火や地震や他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性や災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できない可能性があります。
私たちの現在の業務は主にカリフォルニア州にあります。洪水、野火、爆発、地震、極端な天気条件、流行病または大流行、停電、電気通信故障または他の自然または人為的事故または事件などの計画外事件は、私たちの施設を十分に利用できず、私たちの業務運営能力に重大かつ不利な影響を与える可能性があり、特に日常的な基礎の上で、私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。自然或いは人為的災害は著者らの第三者CMOと契約研究組織(CRO)に対するいかなる類似の影響も著者らの臨床試験の遅延を招く可能性があり、そして私たちの業務運営能力に実質的な不利な影響を与え、そして私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、私たちの臨床サイトを使用することができなくなり、臨床供給または臨床試験の進行に影響を与え、当社の第三者CMOの製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは困難かもしれませんが、場合によっては、かなり長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々および我々のCMOおよびCROが策定した災害復旧および業務連続性計画は十分ではないことが証明される可能性がある。もしこれらの施設で事故や事故が発生した場合、私たちが現在加入している保険金額はいかなる損害と損失を賠償するのに十分な保証はできません。もし私たちの施設や私たちのCMOまたはCROの製造施設が事故や事件または任意の他の理由で運転できない場合、短い時間であっても、私たちの任意のまたはすべての開発計画は損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、当社の業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。
ソーシャルメディアプラットフォームの使用はますます多くなり、新たなリスクと挑戦をもたらしている。
ソーシャルメディアは私たちの臨床開発計画や私たちの候補製品を交流するためにますます使用されており、治療のための疾患が開発されている。私たちは適切なソーシャルメディアを利用して私たちの開発計画とコミュニケーションを取るつもりだ。バイオ製薬業界のソーシャルメディア実践は発展し続けており，このような使用に関する法規は常に明確ではない。この変化は不確実性と私たちの業務に適用される規制を遵守しない危険をもたらす。例えば、臨床試験中に、患者はソーシャルメディアチャネルを使用して、報告された有害事象を報告する可能性がある。このような開示が発生した場合、私たちは適用された有害事象報告義務を監督して守ることができないかもしれないし、あるいは調査製品に対する私たちの発言が制限されているため、ソーシャルメディアによる政治的および市場的圧力に直面して、私たちは私たちの業務や大衆の合法的な利益を守ることができないかもしれない。さらに、任意のSNS上の私たちに関する敏感な情報または否定的または不正確な投稿またはコメントが不適切に開示される可能性があり、または私たちの任意の従業員がSNS上で投稿する投稿は、不適切な販促とみなされる可能性がある。もしこのような事件が発生したり、私たちが適用された法規を遵守できなかった場合、私たちは責任を負い、規制行動に直面したり、私たちの業務に他の損害を与える可能性があります。
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不利なグローバル経済状況は、任意の不利なマクロ経済状況または地政学的事件を含み、直接または私たちの臨床前研究または臨床試験に依存するいくつかの第三者の悪影響によって、私たちの業務、財務状況、運営結果、または流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。過去数年間、世界の信用と金融市場は、流動性と信用供給の深刻な減少、インフレと通貨供給の転換、金利上昇、労働力不足、消費者自信の低下、経済成長の減速、失業率の上昇、景気後退リスク、および経済と地政学的安定の不確実性を含む極端な変動と破壊を経験した。新冠肺炎が大流行した後、地政学的衝突により、全世界の経済と商業活動は引き続き広範な不確定性に直面している。深刻または長期的な経済低迷、またはより多くの世界的金融または政治的危機は、臨床試験または臨床前研究の遅延、私たちの候補製品の遅延承認、特許および他の知的財産権保護の獲得遅延能力、私たちの候補製品に対する需要が弱まる(承認された場合)、または必要なときに許容可能な条件で追加資本を調達する能力を含む様々なリスクを私たちの業務にもたらす可能性がある。これらの条件が私たちの運営や財務業績に与える影響の程度は、予想される時間枠内で私たちの業務戦略や計画を実行する能力、および私たちが依存する第三者の能力は、不確実で予測できない未来の発展に依存するだろう。経済が疲弊したり下落したりすることは、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性もある。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動と全体的な経済低迷である。
流動性が限られている、違約、業績が悪い、または金融機関の他の不利な事態の発展に影響を与える事件、またはそのような事件または他の類似のリスクに対する懸念または噂は、過去に発生し、将来的に市場全体の流動性問題を招く可能性がある。例えば、シリコンバレー銀行、署名銀行、第一共和銀行の2023年上半期の倒産により金融サービス業に大きな混乱が生じた。もし私たちの現金預金を持っているどの銀行も破産管理手続きに入ると、私たちは私たちの現金、現金等価物、および販売可能な有価証券を得ることができないかもしれません。これは私たちの業務に悪影響を与えます。さらに、臨床前研究または臨床試験のいくつかの態様のいずれかの第三者が、そのようなツールまたはそのような金融機関との融資スケジュールに基づいて資金を得ることができない場合、これらの第三者が私たちの義務を履行する能力は悪影響を受ける可能性がある。
私たちや私たちの役員や上級管理職は証券訴訟の影響を受ける可能性があり、これは高価で、経営陣の注意を分散させる可能性があります。
私たちは未来に私たちの株式市場価格に基づく変動を含めて証券訴訟の目標になるかもしれない。株式市場全体、特にナスダックとバイオ製薬会社は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にして会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。私たちの普通株の市場価格は変動するかもしれない。過去に、株式市場の価格変動を経験した会社は証券集団訴訟の影響を受ける。また、我々の取締役や上級管理者の一部は、他の上場企業での役割により行われている証券やその他の訴訟に巻き込まれており、私たちの取締役や上級管理者は将来的にこのような訴訟に巻き込まれる可能性がある。証券訴訟(弁護費用、およびこのような訴訟が生じる可能性のある任意の潜在的な不利な結果を含む)は、費用が高く、時間がかかり、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの経営陣や取締役会の他の業務問題に対する注意を移し、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
研究開発と商業化に関連するリスク
私たちは大規模あるいは重要な臨床試験を成功させたことがありません。私たちが開発したどんな候補製品にもできないかもしれません。
大規模または重要な臨床試験を成功させ、規制部門の承認を得て、商業規模の製品を製造したり、第三者代表を配置したり、商業化に成功するために必要な販売やマーケティング活動を行う能力があることは証明されていません。われわれのキースタッフは臨床開発計画をリードする上で豊富な経験を持っているが，われわれの候補製品を用いた臨床試験の経験は限られている。細胞療法、特に自己細胞療法を開発することは、複雑かつ資源集約型の過程であり、科学者、臨床医師及び技術と監督専門家からなるチームが必要である。私たちは予想されたタイムラインで私たちの他の候補製品にINDを提出できないかもしれません。もしあれば。例えば、私たちの候補製品のためのIND支援研究がタイムリーに完成するか、成功するかどうか、または製造プロセスがタイムリーに検証されるかどうかを決定することはできません。候補製品のINDを提出しても，FDAはINDを承認しない可能性があり，臨床試験の開始をタイムリーまたは根本的に許可することは許されない。私たちの候補製品にINDを提出する時間はさらなる臨床前と製造成功に依存するだろう。また，INDの提出によりFDAがさらなる臨床試験の開始を許可するか，あるいは開始すると臨床試験の一時停止や中止が要求されることは確認できない。これらの臨床試験の開始のいずれもFDAや他の規制機関との検討に基づいて最終的に試験設計を決定する必要がある。私たちがFDAや他の規制機関から受け取ったどんな指導意見も変化する可能性がある。これらの規制機関は彼らの立場を変えることができます
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われわれの試験設計や選択の臨床終点は，追加の臨床試験を完成させるか，現在予想されているよりも厳しい承認条件を加える必要があるかもしれない。
もし私たちの候補製品に対して、現在予想されている以上の追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちが候補製品の臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、または軽微な陽性である場合、または安全問題がある場合、私たちは：
研究者が開始した試験中または指定された患者に基づいて、私たちの候補製品を受け入れた任意の患者の結果は、我々の臨床試験における候補製品の表現とみなされてはならず、規制部門の承認を得るために安全性または有効性を決定するために使用できない可能性がある。
我々は，研究者による試験において，他の治療計画を使い切った患者に我々の研究候補製品KYV−101を提供し，指定された患者をもとに，未承認候補製品の使用を支援する強力な科学的理由を有する患者を支援した。我々が提供した研究者が開始した試験は米国にあり、これらの試験の独立した調査者は、複数または単一のKYV−101患者を治療するためのINDを提出した。著者らは現在、あるヨーロッパ流通業者を通じてKYV-101を供給し、ドイツの単一命名患者に応用している。ドイツでは，これらの個々の患者に対する努力は“個人治療治療試み”と呼ばれ，すなわち単患者治療試みは，制御された臨床試験環境の外で発生し，使用計画やドイツ法規経路の一部に同情するのではない。これらの研究者による試験や，指定された患者に基づいてKYV−101を提供することは，われわれの臨床試験の代替品でもなく，われわれの臨床試験の代わりでもない。これらの治療試みの主な目標は，潜在的治療の有効性を評価することではなく，患者の医師の決定により，患者に可能な最適な治療案を提供することである。私たちは、私たちが後援している臨床試験以外の他の国でこのようなまたは同様のKYV-101を得ることができるかどうかをケースに基づいて評価する。
私たちは研究者が始めた実験の設計、管理、またはスケジュールを制御しない。また，指定された患者治療は独立した医師が適切と思われる方法で行われており，患者によって異なる可能性があり，良好な臨床現場やGCPを厳密に遵守しない可能性があり，われわれの対照臨床試験における治療効果とは異なる治療効果をもたらす可能性がある。また，我々は各研究者や医師に依存して，我々の製品候補を用いて研究者が開始した試験や命名患者活動を行う際に，彼ら自身が臨床や法規の要求に適合していることを確保し，彼らが要求に適合していなければ責任を負う可能性がある。指定された患者から設定された個別患者結果は、データ、体験、画像またはビデオを含むが、観察的であり、患者固有であり、患者それぞれの医師によって報告される。われわれはこれらの患者にKYV−101を服用する環境はコントロールに乏しいため，このような命名された患者活動のいずれの積極的な結果もKYV−101による保証はなく，あるいは他の患者にKYV−101を使用しても同様の陽性結果が生じる。これらの試験や命名された患者活動における患者データは，結果としてまとめたり報告したりするように設計されているのではなく，高度に可変である可能性がある。
私たちがどんな候補製品のために規制承認を求める前に、私たちが承認を求めている適応に対して安全かつ有効であることを、制御された良好な臨床試験で証明しなければならない。研究者が開始した試験および指定された患者活動の結果は、規制部門の承認を得るために、安全性または有効性を決定するために使用されてはならない。
対照的に、このような試験および指定された患者活動は、私たちの候補製品に関連する重大な問題を決定する可能性があり、これらの問題は、私たちの発見や臨床試験に影響を与え、FDAや他の適用可能な規制機関から上場承認を得る能力に悪影響を及ぼす可能性がある。研究者が開始した試験または指定患者活動の結果が、我々の賛助試験の結果と一致しないか、または我々の候補製品に対する懸念を引き起こす場合、FDAまたは外国規制機関は、会社が試験を支援する制御された結果を疑問視するか、またはそのような結果を他の場合よりも厳しい審査を行う可能性がある。この場合、FDAやこのような外国規制機関は、候補製品の臨床開発や上場承認を遅らせる可能性がある追加の臨床データの取得と提出を要求する可能性があります。また，このような試験や指定された患者活動の患者群では重篤な有害事象が発生するリスクが高い。不良事件は、もし私たちの候補製品に起因すれば、私たちの候補製品の安全性に負の影響を与える可能性があり、更に重大な遅延或いは監督部門の許可を得られない或いは私たちの候補薬物を商業化することに成功できない。
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さらに，研究者による試験や我々の候補製品を用いた命名患者活動によって観察データを受信または公表することができる保証はない。私たちの供給能力は、これらの試験に参加することができる患者数または治療可能な指定された患者数を登録することができる可能性があり、将来的には、私たちが後援する臨床試験において十分な数の患者を募集するために、事前通知なしにそのような供給を再構成または一時停止する必要があり、これは、否定的な宣伝または他の中断を引き起こす可能性がある。また，指定された患者環境において未承認の研究製品候補製品を提供することができる明確な規制枠組みはなく，特に複数の指定された患者に対しては，適用される規制機関に登録された臨床試験や同情使用計画外である。私たちの単一患者治療試みはドイツの規制機関に登録された臨床試験や同情使用計画の一部ではない。したがって、このような提供または指定された患者活動からのデータを使用して規制要求に違反していることが発見された場合、私たちは責任、罰金、または他の結果の影響を受ける可能性があり、これらの患者が不利なセキュリティイベントを経験した場合、これらの結果はさらに悪化する可能性がある。また，未承認の研究製品候補をドイツでのKysa−3臨床試験に参加する資格のある指定患者に提供すれば，追加的な処罰を受ける可能性がある。私たちはまた、各研究者と医者が私たちの製品候補を用いて研究者が始めた試験と命名患者活動を行う時に、彼ら自身が臨床と法規の要求に符合することを確保し、彼らが要求に符合しなければ、責任を負うかもしれない。
臨床前と臨床開発は長く高価な過程に関連し、結果は不確定であり、早期研究と試験の結果は未来の試験結果を予測できない可能性がある。私たちは、現在の候補製品または任意の未来の候補製品の開発および商業化を完了する過程で追加コストを発生させたり、遅延に遭遇したり、最終的には達成できない可能性がある。
我々のすべての候補製品は臨床前開発段階にあるか，臨床開発段階にあるか，失敗するリスクが高い。私たちが開発しているいくつかの候補製品と技術は斬新で検証されておらず、私たちの候補製品が開発過程で直面する可能性のある挑戦を正確に予測することは困難である。私たちの候補製品は、多くの他のバイオテクノロジー候補製品よりも大きなリスクに直面している可能性があります。私たちの候補製品は、多くの以前の製品や製品技術が成功しなかった状況を解決するために開発されたからだと思います。さらに、私たちの候補製品は照準を狙う患者集団は通常深刻な免疫抑制患者であり、潜在的治療の深刻な不良事件を経験する可能性があり、全体的に他の患者群よりも高い発病率を有する可能性がある。私たちの臨床試験が継続されるかどうか、私たちの任意の候補製品がいつ、あるいは規制部門の承認を受けるかどうかを予測することもできません。任意の候補製品を商業化するために必要な監督管理許可を得るために、著者らは広範な臨床前研究と長く、複雑かつ高価な臨床試験を通じて、私たちの候補製品が人体で安全かつ有効であることを証明しなければならない。臨床テストは完成するまで数年かかる可能性があり、その結果自体も確定していない。我々の候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できない可能性があり、1つの適応の結果は同一の候補製品の別の適応での期待結果を予測できない可能性がある。早期臨床試験と後期臨床試験の試験設計上の差異は早期臨床試験の結果を後期臨床試験に外挿することが困難である。生物製薬業界のいくつかの会社は高級臨床試験で重大な挫折を受け、早期の試験で良好な結果を得たが、治療効果の不足或いは安全性状況が良くないためである。そのほか、臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床試験で満足できると思っているが、依然としてこのような候補製品の発売許可を得られなかった。私たちは適用される規制機関が臨床的意義があると思う臨床終点を作ることができないかもしれない。将来の臨床試験を開始するには、最終的に試験設計を決定し、FDAまたは同様の外国監督機関に申請を提出する必要がある。
私たちが書類を提出した後も、FDAや他の規制機関は、彼らが臨床試験を開始する要求を満たしているか、または私たちの研究設計に同意していないかもしれません。これは、追加の試験を完成させたり、私たちの計画を修正したり、臨床試験の開始時により厳しい条件を適用することを要求するかもしれません。さらに、FDAまたは他の規制機関は、他の化学、製造および制御情報、または承認された他の臨床前または臨床データを含む、マーケティング申請において提供または予期される情報以外の情報を提供することを必要とする場合がある。これらの要求は承認と私たちの商業化計画を延期または阻止するかもしれないし、私たちは開発計画を放棄することに決定するかもしれない。臨床試験による候補製品は通常非常に高い失敗率があり、臨床試験過程中にいつでも失敗が発生する可能性がある。大多数の臨床試験を開始した候補製品は製品として承認されたことがなく、私たちの現在あるいは未来のいかなる臨床試験が最終的に成功することを保証することもできず、私たちの現在あるいは任意の未来の候補製品が承認されることも保証できない。
著者らは引き続き著者らの協力者、CROと臨床試験サイトにある程度依存して、著者らの臨床試験が正確かつ適時に行われることを確保し、参加者登録過程を含むが、著者らは彼らの表現に対する影響は限られている。私たちまたは私たちのパートナーは、予見できないイベントまたは他の理由で臨床試験の開始または完了を遅延させるかもしれません。これは、マーケティングの承認を得ることを遅延または阻止するか、または私たちの現在および未来の任意の候補製品を商業化することを含むかもしれません
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私たちは未来に参加者たちが脱退したり、私たちの実験を中止したりすることを経験するかもしれない。参加者たちが私たちの臨床試験から撤退することは私たちのデータの質を損なうかもしれない。われわれの臨床試験で十分な数の参加者を募集することができても，登録の遅延や人口規模が小さいことでコストが増加したり，われわれの臨床試験の時間や結果に影響を与えたりする可能性がある。これらのいずれも、このような試験を完了する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、または規制提出文書にそのような試験の結果が含まれていることは、候補製品開発を推進する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし臨床試験が私たち、このような試験を行う機関、FDA、EMAまたは他の規制機関のIRBsによって一時停止され、保留または終了された場合、または臨床試験がデータ安全監視委員会(DSMB)によって一時停止または終了を提案された場合、私たちも遅延に遭遇する可能性がある。臨床試験を一時停止または終了する原因は様々である可能性があり、規制要求または著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、著者らのCROがGCP要求または他の国/地域に適用された監督ガイドラインに従って臨床試験を行うことができなかったこと、FDA、EMAまたは他の監督機関による臨床試験操作または試験場所の検査による臨床一時停止、予見できない安全問題または不良副作用の強制実施、臨床意義のある試験終点の確立または実現できなかったこと、政府法規の変化または行政行動、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足していることを含む。臨床試験も中期結果の不明確或いは負のため延期或いは終了される可能性がある。臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。また，FDA，EMA，あるいは他の規制機関は，われわれの臨床試験設計や臨床試験データの解釈に同意しない可能性があり，あるいは彼らがわれわれの臨床試験設計を審査しレビューした後であっても，承認要求を変更する可能性がある。
学術，製薬，バイオテクノロジー実体と連携して臨床前と臨床研究を行うことも可能であり，これらの実体の中で，我々の開発努力を我々の協力者の努力と結びつけることができる。このような協力は、試験の管理、契約交渉、様々な同意を得る必要があり、私たちの将来のコストと支出を増加させる可能性があるため、追加的な遅延を受ける可能性がある。
もし私たちが臨床テストやマーケティング審査の面で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストは増加します。われわれのいずれの臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することも可能であり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることができ、これは候補製品を商業化することに成功する能力を弱めるかもしれない。著者らの臨床開発プロジェクト中のいかなる遅延或いはコスト増加は私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性を損なう可能性がある。
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*臨床試験に参加するための患者を募集する際に困難に遭遇した場合、私たちの臨床開発活動は、延期または他の悪影響を受ける可能性があり、これは、当社の業務、運営結果、および財務状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
臨床試験を成功させ、タイムリーに完了するためには、十分な数の患者を登録し、試験終了まで臨床試験に留まることが必要です。当社は、これらの臨床試験に参加する適格な患者さんの所在地、登録、維持ができない場合、 FDA または同等の外国の規制当局が当社の製品候補の規制承認を得るために要求する臨床試験を開始、継続、または完了できない場合があります。臨床試験の実施と完了のタイミングにおける重要な要因である患者登録は、次のような多くの要因の影響を受けます。
進行中や将来の臨床試験に適した疾患段階の患者を決定·募集する際にも困難に遭遇する可能性がある。また，患者を発見し診断する過程は高価であることが証明される可能性がある。薬物開発や商業化の面でより多くの資源とより多くの経験を持つ製薬会社も同様の治療法を狙っており，この競争は我々が使用できる患者数やタイプを減少させており，我々の試験に参加することを選択する可能性のある患者の中には，我々の競争相手の1つによる試験への参加を選択する可能性があるからである。合格した臨床研究者と臨床試験地点の数も限られているため、著者らはいくつかの競争相手が使用している同じ臨床試験地点で著者らの臨床試験を行うことが予想され、これらの臨床試験地点が著者らの臨床試験に使用できる患者数を減少させ、著者らの臨床試験を完全に登録する難しさを延期或いは増加させる可能性がある。われわれはCROと臨床試験サイトに依存してわれわれの臨床試験で被験者を募集し，彼らのサービスに合意しているが，彼らの実際の表現への影響は限られている。
これらの要素は私たちが十分な患者を募集して、適時かつ費用効果的に著者らの臨床試験を完成させることを困難にするかもしれない。私たちの候補製品のすべての臨床試験の完成を遅延することは私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を遅くし、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を遅延或いは危険にさらす可能性がある。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらすいくつかの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を拒否される可能性もある。
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時、主要と初歩データは更に多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床前研究と臨床試験の初歩的或いは主要なデータを公開する可能性があり、これらのデータは当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいて、結果及び関連する発見と結論は特定の研究或いは試験の関連データをより全面的に審査した後に変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、より多くのデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の主要または予備結果は、同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。トップラインデータも依然として監査や確認手続きの影響を受けており、最終的なデータが実質的になる可能性がある
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私たちが前に発表した予備データとは違う。したがって、最終データが利用可能になる前に、トップラインデータは慎重に表示されなければならない。
私たちはまた時々私たちの臨床前研究と臨床試験の中期データを開示することができる。私たちが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、あるいは私たちの臨床試験の患者が彼らの疾患の他の治療を継続するにつれて、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクを受ける可能性がある。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。
他の人は、規制機関を含み、私たちの仮説、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報は、一般に、大量のデータおよび他の情報に基づいて選択され、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。もし私たちが報告した中期、営業または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力は損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。
私たちは限られた資源を使って特定の適応に特定の候補製品を追求する可能性があり、より利益または成功の可能性が高い可能性の高い候補製品または適応を利用することができない。
私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは特定の適応の特定の候補製品に重点を置いて開発します。したがって、私たちは、他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または私たちの既存の候補製品に、後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の指示を提供するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在と将来の開発計画および特定の適応の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な候補製品も生じない可能性がある。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。
私たちは候補製品のためのビジネス協力を求めるかもしれませんが、ビジネス合理的な条項で協力関係を築くことができなければ、私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれません。
私たちの薬物開発計画と私たちの候補製品の潜在的な商業化は費用を支払うために多くの追加の現金が必要になるだろう。私たちは他の製薬やバイオテクノロジー会社と協力して、私たちの候補製品を開発し、潜在的な商業化を行うことにするかもしれない。2021年12月、我々はIntellia Treateutics，Inc.とライセンスおよび協力協定、またはIntelliaプロトコルを締結し、Intelliaは臨床段階のバイオテクノロジー会社であり、CRISPRに基づく技術またはIntelliaを利用した新しい療法の開発に専念し、異遺伝子細胞治療製品またはCRISPR製品候補を研究および開発する。協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。私たちはタイムリーに基づいて受け入れ可能な条項で協力することができないかもしれないし、交渉することさえできないかもしれない。それができなければ、私たちが協力を求めている候補製品の開発を減らし、その開発計画や私たちの1つ以上の他の開発計画を減らしたり、その潜在的な商業化を延期したり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させたり、自費で開発や商業化活動を行ったりしなければならないかもしれない。
我々は実体からの競争に直面しており，これらの実体は免疫適応の新療法の迅速な開発に大量の投資を行っており，大手や専門製薬やバイオテクノロジー会社を含め，多くの会社が現在の適応療法を承認している。
治療薬の開発と商業化競争が激しい。私たちの候補製品が承認されれば、成熟した現在市場で販売されている療法からの競争を含む激しい競争に直面し、既存の看護基準の有意な改善が顕著な市場浸透を阻害する可能性があることを証明できなかった。私たちの多くの競争相手は私たちよりもっと多くの資源と経験を持っていて、私たちは競争に成功できないかもしれない。私たちは、大規模かつ専門的な製薬とバイオテクノロジー会社、病院と診療所、学術研究機関と政府機関、公共と個人研究機関を含む、複数の源からの激しい競争に直面している。私たちの競争相手は採用された技術レベルで私たちと競争したり、私たちの候補製品と比較して、彼らの製品開発レベルは私たちと競争しています。さらに、多くの小型バイオテクノロジー会社は、(I)その製品の研究、開発および商業化のために支持されているか、または(Ii)いくつかの治療法を組み合わせて、より持続的またはより効果的な治療法を開発しており、これらの治療法は、現在または任意の将来の候補製品と直接競合する可能性がある。新たな治療法とその組み合わせや関連データの出現に伴い，ますます激しい競争に直面し続けることが予想される。
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我々の現在の候補製品は最初に開発されており，様々な免疫適応の治療に用いられており，承認されれば既存の承認された免疫治療からの競争に直面し，その多くが商業的に成功している。例えば，我々は現在，B細胞駆動の自己免疫疾患の治療のためのKYV−101を開発している。多くの新興および古い生命科学会社は、B細胞駆動自己免疫疾患に対するCAR T細胞候補を含む類似の療法に集中してきた。承認されれば、KYV−101は、ロホールディングスのRituxanおよびOcrevus、およびミコフェノール酸エステル、グルココルチコイド、アザチオプリン、シクロホスファミドおよびIVIGなどの非特許免疫抑制または生物類似薬、ならびに短期的に承認される予定の他の薬剤を含む現在承認されている治療薬と競合する。第三者の臨床開発においても、いくつかの候補製品は、Genentech/Roche Holding AGからも由来するobinutuzumab(標的B細胞上のCD 20)のようなB細胞駆動自己免疫疾患の治療を目的としている。
競争成功のために、私たちは現在発売されているこれらの薬物を覆す必要があり、これは私たちの候補製品の相対コスト、投与方法、安全性、耐性と有効性が既存と新しい治療法のより良い代替方案を提供したことを証明しなければならないことを意味する。もし私たちの候補製品が最終的に現在の看護基準よりも安全で、より効果的で、より便利で、あるいは安いことを証明できなければ、私たちのビジネス機会と成功の可能性は減少または消失するだろう。また，我々の候補製品がこれらの属性の面で有意な改善を示しても，医師が既存の治療法から我々の製品に切り替えることを望まない，あるいは医師が我々の製品を限られた場合に使用することを選択した場合，我々の製品の受け入れを阻害する可能性がある。
私たちの多くの競争相手は私たちよりも多くの財務、技術、製造、マーケティング、販売、資源または経験を持っています。もし私たちが規制機関の任意の候補製品の承認を得たら、私たちは現在または任意の未来の候補製品の安全性と有効性、私たちの現在または任意の未来の候補製品の管理容易さ、参加者が比較的新しい管理経路を受け入れる程度、これらの候補製品が規制承認を受ける時間と範囲、製造、マーケティング、販売能力の利用可能性とコスト、価格、精算範囲、特許地位を含む多くの異なる要素に基づく競争に直面するだろう。私たちと競争する製品は、私たちが開発する可能性のある任意の製品よりも効率的で、より安全で、より安価で、またはより効率的なマーケティングおよび販売を含む、より良い治療代替案を提供することができます。現在または将来の候補製品の開発および商業化費用を回収する前に、競争力のある製品は、私たちが開発したいかなる製品も時代遅れまたは競争力を持たない可能性がある。これらの競争相手はまた私たちの従業員を募集する可能性があり、これは私たちの専門レベルと業務計画を実行する能力にマイナスの影響を与える可能性がある。
製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。初期段階にある会社も重要な競争相手であることが証明される可能性があり、特に大手·成熟会社との協力により手配されている。これらの第三者は合格した管理職と他の人員を募集し、維持し、臨床試験場と臨床試験参加者登録を確立し、著者らの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争を展開する。
もし私たちが発表し、予想された時間枠内で私たちの予想された開発目標を達成しなければ、私たちのプロジェクトの商業化は遅れる可能性があり、私たちの費用は増加するかもしれないので、私たちの株価は下落するかもしれない。
私たちは時々各種の科学、臨床、法規と他の製品開発目標が達成される予定の時間を見積もり、私たちはそれをマイルストーンと呼ぶことがある。これらのマイルストーンは科学研究と臨床試験の開始または完成、そして規制文書の提出を含むかもしれない。私たちは時々いくつかのマイルストーンの予想時間を公開するかもしれない。このすべてのマイルストーンは今と未来に無数の仮定に基づいている。私たちの推定と比較して、このようなマイルストーンの実際の時間は大きく異なる可能性があり、場合によっては、原因は私たちの統制を超えている。もし私たちが公開発表されたこのようなマイルストーンに到達しなかったり、全く達成されなかったら、私たちのプロジェクトの商業化は延期されたり、永遠に実現されないかもしれないので、私たちの株価は下落するかもしれない。また、私たちが予想しているスケジュールに対する遅延は全体的な費用を増加させる可能性があり、これは予想よりも早く、目標発展マイルストーンを達成する前により多くの資金を集める必要があるかもしれない。
私たちの候補製品の使用は、副作用、有害事象、または他の性質または安全リスクに関連する可能性があり、これは、私たちが臨床試験を一時停止または停止すること、候補製品を放棄すること、承認を延期または阻止すること、市場の受け入れを阻止すること、承認されたラベルの商業イメージを制限すること、または私たちの業務、運営結果、および財務状態を深刻に損なう可能性のある他の重大な負の結果をもたらす可能性がある。
どんな製品の商業販売の監督管理の承認を得る前に、私たちは長い、複雑で高価な臨床前研究と臨床試験を通じて、私たちの現在の候補製品、私たちの主要な候補製品、および任意の未来の候補製品は安全で純粋で効果的であり、これらの候補製品の目標適応に使用できることを証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。また，我々が開発しているいくつかの候補製品や技術は新たで検証されておらず，臨床試験が継続されるかどうかは予測できない。私たちの製品候補者も通常大量の患者です
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免疫抑制は、潜在治療の深刻な不良事件を経験する可能性があり、通常他の患者群よりもっと高い発病率がある。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。著者らの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。そのほか、臨床試験の初歩的な成功はこれらの試験が完成した後に得られた結果を代表しないかもしれない。通常，候補製品が臨床試験で失敗することによる自然流出率は極めて高い。臨床試験後期段階の候補製品は期待された安全性と有効性データを生成できない可能性があり、すでに臨床前研究と初歩的な臨床試験を通じて進展を得たにもかかわらず。生物製薬と生物技術業界のいくつかの会社は高級臨床試験で重大な挫折を受け、早期の試験で人を奮い立たせる結果を得たが、治療効果の不足或いは受け入れられない安全問題が存在するためである。臨床試験を開始した候補製品の大多数は承認されたことがなく、私たちのいかなる臨床試験が最終的に成功するか、あるいは現在の候補製品または任意の未来の候補製品のさらなる臨床開発を支持するか、あるいは最終的に承認されることは保証されない。私たちは、いかなる規制が提出された上場承認においても、どの研究者が開始した試験または私たちの候補製品との指定された患者活動の結果を使用することができることを期待しない。
われわれの臨床試験結果は副作用や予期せぬ特徴の重症度と流行度を示す可能性がある。私たちの候補製品による副作用は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳しいラベル、またはFDAまたは同様の外国の規制機関が規制承認を延期または拒否する可能性がある。また，研究者による試験や我々の候補製品に関する命名患者活動の負の結果は，類似した問題を招く可能性がある。薬物に関連する副作用は、患者の募集または患者の試験完了能力に影響を与える可能性があり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。このようなすべての状況は私たちの業務、経営結果、そして財務状況に大きな損害を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品が副作用に関連している場合、または臨床前研究、臨床試験、または研究者によって開始された試験において予期しない特徴がある場合、私たちは、それらの開発を中断、延期または放棄する必要があるかもしれない、または開発をより狭い用途またはサブ集団に制限する必要があり、リスク効果の観点から、これらの不良副作用または他の特徴は、それほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより容易に受け入れられる。治療に関連する副作用は、患者募集または被験者が試験を完了する能力に影響を与える可能性があり、または潜在的な製品責任クレームをもたらす可能性がある。これらの状況のいずれも、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止し、私たちの業務、運営結果、および財務状態を深刻に損なう可能性がある。
われわれが行って計画中の臨床試験中の患者は，将来深刻な有害事象やわれわれの前臨床研究や以前の臨床試験では観察されなかった他の副作用を受ける可能性がある。また，我々の候補製品を他の療法と組み合わせて使用すれば，我々の候補品はこの療法に関連する有害事象を悪化させる可能性がある。私たちの候補製品の治療を受けた患者も手術、放射線或いは化学療法を受けている可能性があり、これは私たちの候補製品とは関係のない副作用或いは不良事件を招く可能性があるが、依然として著者らの臨床試験の成功に影響を与える可能性がある。重篤な患者を著者らの臨床試験に組み入れることは死亡或いはその他の不良医療事件を招く可能性があり、原因はこれらの患者は他の治療方法或いは薬物を使用している可能性があり、或いはこれらの患者の病状が深刻であるためである。
私たちの現在または未来の任意の臨床試験において、私たちの候補製品と行われた任意の研究者が開始した試験中、または私たちが指定した患者活動において重大な有害事象または他の副作用が観察された場合、私たちは患者を臨床試験に参加することが困難になる可能性があり、患者は私たちの試験から撤退するかもしれないし、または候補製品の試験または私たちの開発を完全に放棄することを要求されるかもしれない。我々、FDA、他の同様の外国規制機関またはIRBまたは倫理委員会は、そのような試験の対象が許容できない健康リスクまたは副作用に直面していると考えることを含む、様々な理由で候補製品の臨床試験を随時一時停止することができる。生物技術業界で開発されたいくつかの潜在療法は最初に早期試験で治療の将来性を示したが、その後副作用が発生することが発見され、それらの更なる発展を阻害した。副作用が候補品の発売承認を阻止したり保持したりしなくても，他の療法と比較した耐性により，副作用が市場受け入れを抑制する可能性がある。このようなどんな事態も、私たちの業務、運営結果、そして財務状況に実質的な損害を与える可能性がある。
また、もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得て、私たちまたは他の人が後にその製品による不良副作用を発見した場合、いくつかの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある。FDAがある遺伝子治療製品の長期フォローアップを堅持している間に、このような遅延した副作用が観察される可能性がある。例えば、FDAは、そのような候補製品を使用した治療の利点が各潜在的患者のリスクよりも大きいことを保証するために、リスク評価および緩和戦略、またはREMSを採用することを要求することができ、医療従事者とのコミュニケーション計画、患者教育、広範な患者監視または分配システムおよびプロセスを含むことができ、これらのシステムおよびプロセスは、高度に制御され、制限され、コストが業界の典型的なプロセスよりも高い。他の潜在的な否定的な結果には
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これらの事件のいずれも、私たちの候補製品の使用を減少させるか、または他の方法でその商業成功を制限し、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止または維持する可能性がある(適用される規制機関の承認が得られれば)。
製品候補製造、調製、または分析方法の変更は、追加のコストまたは遅延をもたらす可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
候補製品の開発が臨床前研究から後期臨床試験までを通じて承認と将来の商業化を得ることに伴い、開発計画の各方面、例えば製造方法、調合或いは分析方法は、開発過程全体で変更され、過程と結果の最適化に努力することがよく見られる。これらの変化のいずれも、私たちの候補製品の表現が異なることをもたらし、計画中の臨床試験または変更された材料を使用したり、異なる分析方法を用いて行われた他の将来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。このような変化はまた、追加のテストを必要とするか、またはFDAまたは同様の外国の規制機関に通知するか、またはその許可を得る必要があるかもしれない。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは研究を行う必要があり、1つ或いは複数の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品に対する承認を延期し、及び/或いは私たちの製品販売と収入を創造する能力を脅かす必要がある。もし私たちまたは私たちのCMOが十分な品質と数量で私たちの候補製品を作ることに成功できなければ、私たちの候補製品の臨床開発とスケジュール、そして後続の承認は不利な影響を受ける可能性があります。
海外での研究や臨床試験や我々の候補製品を国際的にマーケティングすることに関する様々なリスクは，我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは世界的に私たちの候補製品を開発する予定だ。また，我々の候補製品の登録スケジュールは，米国以外で臨床試験を開始する場所に依存する。したがって、私たちは海外での経営に関する追加的なリスクに直面することが予想される
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これらの他のIntelliaとの連携に関連するリスクは、収益業務の能力を獲得または維持することに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
我々が開発する可能性のあるどの製品の製造プロセスもFDAや同様の外国当局の承認手続きを経なければならず，現在，我々とすべての適用可能なFDAや同様の外国当局の要求を継続的に満たすことができるメーカーとの契約を継続する必要がある。
我々が開発可能な任意の製品の製造プロセスは、FDAまたは同様の外国当局の承認手続きを経なければならず、私たちと製造契約を締結する任意の請負業者は、適用されるFDAまたは同様の外国当局の要求を満たし続けなければならない。我々または我々のCMOがFDAや同様の外国当局が許容できる規格に適合した製品を確実に生産できない場合、私たちはこのような製品を商業化するために必要な承認を得ることができないか、または維持することができないかもしれない。私たちの候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちまたは私たちのCMOがFDAや同様の外国当局の要求に基づいて承認された製品を生産し、製品が発売される可能性のある要求を満たすのに十分な量を生産するか、または将来の潜在的な需要を満たすことができる保証はありません。これらの課題のいずれも臨床試験の完了を遅らせる可能性があり、臨床試験に移行するか、または1つ以上の臨床試験を繰り返す必要があり、臨床試験コストを増加させ、臨床保有、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、候補製品または上場生物製品の生産停止またはリコール、運営制限と刑事起訴、私たちの候補製品への承認の延期、商業化努力の損害、私たちの商品コストの増加、そして私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの将来の成功は、良好な品質を維持し、適用される法規要件を遵守しながら、許容可能な製造コストで私たちの製品をタイムリーに製造する能力にかかっている。これができなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、製造プロセスや基準が変化すれば、より高い製造コストが生じる可能性があり、交換、修正、設計、または製造、設置設備が必要かもしれません。これらはすべて追加の資本支出が必要です。具体的には，我々の候補製品は従来療法よりも高い商品コストがある可能性があるため，カバー範囲や販売率が利益を実現するのに十分でない可能性が高い可能性がある。
私たちは第三者CMOに依存して私たちの研究開発と臨床試験のために細胞治療製品を製造と供給する。我々が無錫ATU Advanced Treaties Inc.と2022年3月に締結した一次サービスプロトコルまたは無錫プロトコルに基づいて、無錫は私たちのKYV-101候補製品に特定のカスタマイズされた細胞製造、放出、および試験サービスを提供する。2023年9月にOxford Biomedica(UK)LimitedまたはOxfordと締結した許可および供給協定またはオックスフォード協定によると、我々は最近、Oxfordにレンチウイルスベクター過程開発サービスを担当するように依頼し、オックスフォードにレンチウイルスベクターを最終的に製造し、提供し、研究と開発目的のために、私たちの臨床試験に使用した。現在在庫中に十分な臨床レベルの担体が著者らの期待した臨床試験を推進すると信じているが、未来に十分な臨床レベルの担体が私たちに必要な数量に達することを保証することができず、あるいは私たちが受け入れられる条件で提供することができる。2023年7月、私たちはElevateBio Base Camp，Inc.またはElevateBioと開発と製造サービスプロトコルまたはElevateBioプロトコルを締結し、このプロトコルに基づいて、ElevateBioはプロセス開発サービスを担当し、私たちの自動車T細胞候補製品のために低コストで完全に閉鎖された製造プロセスを開発する。
第三者製造商会に依存してリスクをもたらし、もし私たちが自分で候補製品を製造すれば、私たちはこれらのリスクの影響を受けません
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CMOを使用し続けると，既存のCMOとの関係を維持することができず，他や代替CMOとの関係を構築することもできない可能性がある.私たちの候補製品は他の製品と候補製品と競争して製造施設を競争するかもしれない。現行の良好な製造規範やcGMP法規の下で運営され、私たちのために製造してくれることができ、そうしたいメーカーの数は限られている。もし私たちのCMOが私たちの生産を停止したら、臨床試験と商業供給のために十分な数の候補製品を得ることに遅延があります。さらに、私たちのCMOはこのような合意を違反、終了、または更新しないかもしれない。もし私たちが代替製造施設を探す必要があれば、これは承認されれば、規制部門の承認を得たり、私たちの候補製品をマーケティングする能力に深刻な影響を与えるだろう。すべての新しい手配の商業条項は私たちの既存の手配の割引に及ばないかもしれません。必要な技術と工芸の譲渡に関連する費用は高いかもしれません。
さらに、許容可能な条項で十分な候補製品を製造または契約締結することができない場合、または製造プロセスを拡大すること、または無錫または他のメーカーとの関係を拡大する上で遅延または困難に遭遇した場合、私たちの臨床前およびヒト臨床試験計画は延期される。これは逆に、規制部門の承認を得るために候補製品の提出を延期し、規制部門の承認を得た任意の製品の発売とその後の販売を延期することになり、私たちの業務、財務状況、運営業績に大きな悪影響を及ぼす。さらに、もし私たちの任意の候補製品が販売を許可された場合、私たちは受け入れ可能な条項で契約を製造したり、契約を締結したりすることができず、このような潜在的な未来製品を十分に供給することは、私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな悪影響を及ぼすだろう。
私たちがCMOを使用し続けている範囲でも、私たちは私たちの製品と候補製品の製造に最終的な責任を持っています。これらの要件を遵守できないことは、罰金および民事および刑事罰を含む規制法執行行動を私たちの製造業者または私たちに取らせる可能性があり、これは、監禁、一時停止または生産制限、製品または承認製品の補充剤の延期または拒否、臨床試験の保有または中止、警告または無問題手紙、規制当局が生物安全問題について公衆に警告する通信、製品の輸出入の許可の拒否、製品の差し押さえ、差し押さえまたはリコール、経営制限、民事声明法による訴訟、会社の誠実な合意、法令に同意するか、製品の承認を撤回することを引き起こす可能性がある。
知的財産権に関するリスク
私たちは第三者から得られた知的財産権許可に依存し、これらの許可のいずれを終了しても重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは特許、ノウハウ、そして独自技術に依存しており、私たち自身のものもあれば、他の人が許可しているものもある。例えば、私たちは、米国国立衛生研究院またはNIHと2つの特許許可プロトコルまたはNIHプロトコルを有しており、この2つのプロトコルによれば、私たちは、私たちの自己および異体CAR T細胞製品において抗CD 19自動車を使用して自己免疫疾患患者を治療することができるいくつかの特許のグローバル独占許可を得ており、これは、私たちの先行する候補製品KYV−101を作成するための自動車である。これらのライセンスのいかなる終了も重大な権利の喪失を招く可能性があり、候補製品を商業化する能力を損なう可能性がある。
ライセンス契約によると、私たちとライセンシーとの間で知的財産権紛争が発生する可能性もあります
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さらに、私たちが現在および未来に第三者と達成したいくつかの合意は、私たちがいくつかの取引を完了する能力を制限または延期するかもしれないし、これらの取引の価値に影響を与えるかもしれないし、あるいは私たちが何らかの活動に従事する能力を制限するかもしれない。たとえば，譲渡不可能または譲渡不可能な許可協定を締結したり，譲渡または譲渡を行うためには許可者の明確な同意が必要となる可能性がある.私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。
私たちは通常、私たちが許可している知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面しており、私たち自身が所有している知的財産権のように、これらのリスクは本“リスク要因”の節で述べられている。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなかった場合、私たちの業務、運営結果、および財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。
もし私たちの候補製品や私たちが開発する可能性のある任意の未来の候補製品のために十分な知的財産権保護を得ることができなければ、あるいは得られた知的財産権保護範囲が十分に広くなければ、私たちの競争相手や他の第三者は、私たちと類似または同じ製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの候補製品の開発と商業化に成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは、特許、ノウハウ、およびセキュリティプロトコルの組み合わせによって、私たちの候補製品および技術に関連する知的財産権を保護し、第三者の複製を防止し、私たちの業績を超えて、市場での私たちの競争地位を侵食します。例えば、米国国立衛生研究院の合意によると、私たちは、私たちの自己および異体CAR T細胞製品に抗CD 19自動車を使用して自己免疫疾患患者を治療することができるいくつかの特許のグローバル独占許可を得ており、これは、私たちの主要な候補製品KYV-101を作るための自動車である。
私たちの成功は、私たちの候補製品とその用途のためにアメリカおよび他の国で特許保護を獲得し、維持する能力と、他人の独占権を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく運営する私たちの能力に大きく依存する。我々は，我々の新たな発見や技術に関する特許出願を米国や海外に提出することで，我々の特許地位を保護することを求めており，これらの発見と技術は我々の業務に非常に重要である.私たちの既存の特許と将来発行されるいかなる特許も、私たちの候補製品またはその予想される用途を競争相手から十分に保護することができませんし、発行された特許が第三者によって侵害されたり、設計されたり、失効されないことも保証できませんし、他の人が競争技術、製品、または候補製品を商業化することを効果的に阻止することもできません。
特許の取得および実行は高価で時間がかかり、私たちは、必要または理想的なすべての特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出、起訴、保守、実行または許可することができない場合があり、または、我々の特許出願に基づいて発行される可能性のある特許を維持および/または実行することができる。このような特許出願において要求される標的および特許は、公共分野で開示されているので、特許出願および特許を取得または維持することができない可能性がある。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究や開発結果の特許可能性を確認できない可能性もある.私たちは、私たちの従業員、会社の協力者、外部科学協力者、CRO、CMO、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者などと、私たちの研究開発成果の機密または特許を申請する権利があるという点で秘密および秘密協定を締結したが、いずれもこれらの合意に違反し、特許出願が提出される前にこれらの結果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある。したがって、私たちは公共分野で私たちのいかなる技術を使用して私たちの技術や候補製品と競争するのを阻止することができないかもしれない。
私たちはまた、私たちが許可した知的財産権に関する特許保護要求を遵守するために、私たちの許可側が必要な行動をとることに依存している。多くの場合、不注意は、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法によって救済することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、潜在的な競争相手が市場に参入する可能性があり、このような状況は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
生物学的および医薬品製品の候補特許は、使用方法に関係なく保護を提供するため、しばしばこれらのタイプの製品に対して強力な知的財産保護を提供します。ただし、当社の製品候補の物質の組成に向けられた当社または当社の協力者またはライセンサーの待定中の特許出願中の請求が、米国特許商標庁、 USPTO 、または米国特許商標庁によって特許可能とみなされるかどうかを確信することはできません。
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外国特許庁，又は我々又は我々のライセンシーが発行する任意の特許における権利要件は，有効とみなされ，米国又は外国裁判所によって強制的に執行されることができる。使用方法特許は、特定の方法を使用する製品を保護する。このようなタイプの特許は、特許方法の範囲を超えた指示を得るために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させなくても，臨床医はラベルの外にこれらの製品を処方する可能性がある。ラベル外の処方は使用方法の特許侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず，このような行為は一般的であり，このような侵害行為の予防や起訴は困難である。
バイオ製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律や事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなっており、最高裁の裁決を含む裁判所の裁決を招き、将来の特許権を執行する能力の不確実性を増加させている。そのため、どの特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業価値も高い不確実性を持っている。私たちの未解決および将来所有および許可中の特許出願は、他の人が私たちの技術または候補製品を商業化することを効果的に阻止し、または他の方法で任意の競争優位性を提供することを効果的に阻止するために、私たちの技術または候補製品を保護する特許を発行することをもたらすことはできないかもしれない。実は、特許出願は全く特許として発行されないかもしれない。特許出願において要求されるカバー範囲は，特許発行前に大幅に縮小することも可能であり，その範囲は発行後に再解釈することができる.しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれないし、その逆も同様である。
特許出願過程は多くのリスクと不確実性の影響を受けており、私たちが特許を取得して保護することによって、私たちの候補製品を保護することに成功する保証はありません。例えば、私たちは、私たちの候補製品またはその予想される用途に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれないので、これらの第三者知的財産権は、私たち自身が人間かもしれない特許や特許出願の特許可能性に与える影響、およびこれらの第三者知的財産権が私たちの運営自由に与える影響は、非常に不確実である。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見に遅れており、米国および他の司法管轄区の特許出願は通常、出願18ヶ月後に発表され、場合によっては全く発表されない。したがって、私たちは、私たちが最初に私たちの特許または係属中の特許出願で主張された発明を提出したのか、最初にそのような発明のために特許保護されたのかを正確に知ることができない。もし第三者が、私たちまたは私たちの許可者がそのような発明のために最初にまたは最初に特許保護を行った者でないことを証明することができる場合、私たちが所有または許可している特許出願は、特許として発行されてはならず、発行されても、疑問視され、無効であるか、または実行できない可能性がある。したがって，我々または我々ライセンシーの特許権の発行，発明権，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は非常に不確定である.
特許の発行は，その発明性，範囲，有効性または実行可能性に関する決定的な結論ではなく，我々または我々のライセンシーの未解決特許出願は，米国および海外の特許庁で挑戦される可能性がある。発行された特許が後に無効であると認定されたとしても、強制的に執行されないか、または第3の方向の各特許庁または裁判所が提起した訴訟において修正または撤回される可能性がある。例えば、米国または他の場所では、私たちまたは私たちのライセンシーの未解決特許出願は、第三者がUSPTOに既存技術を事前に提出する必要がある場合があり、または私たちが発行した特許は、認可後審査またはPGR手続き、異議、派生、再審査、妨害、当事者間審査または知的財産権プログラムまたは他の同様の手続きを受ける必要がある場合があり、それにより、私たちまたは私たちのライセンシーの特許権または他の人の特許権に挑戦することができる。このような提出は、我々の所有または許可に基づく1つまたは複数の係属中の特許出願に基づいて特許が付与される可能性を排除するために、特許が発行される前に提出されてもよい。このような任意の挑戦において不利な裁決を下すことは、排他性喪失または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他の会社が同様の技術および候補製品を使用または商業化する能力を制限するか、または私たちの技術および候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。このような挑戦は大きなコストを招く可能性もあり、最終的な結果が私たちに有利であっても、私たちの科学者や経営陣が多くの時間を費やす必要がある。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
また、第三者は、当社の所有またはライセンス特許権が訴訟において無効または執行不能であると主張する場合があります。無効と執行不能の法的主張の結果は予測不可能です。いかなる法的手続の不利な結果も、当社が所有またはライセンスされている特許の 1 つ以上が無効または狭義に解釈される危険にさらされる可能性があり、第三者が当社に支払うことなく当社の製品を商業化し、当社と直接競争することを可能にする可能性があり、第三者の特許権を侵害することなく当社の技術、製品または製品候補を製造または商業化できなくなる可能性があります。
さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。未来の私たちの所有権に対する保護の程度は不確実だ。限られた保護だけを提供するかもしれないし、私たちの権利を十分に保護できないかもしれないし、私たちがどんな競争優位性を獲得したり維持したりすることを可能にするかもしれない。私たちの候補製品またはその用途に関する特許保護を取得または維持できなかった場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちは、未解決の特許出願に記載され、要求された発明に関連する特許が付与されることを保証することができない、または私たちが発行した特許または将来発行される特許が挑戦されず、無効および/または実行不可能であることが宣言されることを保証することはできない。
特許出願プロセスは多くのリスクと不確実性の影響を受けており、私たちまたは私たちの潜在的な未来のパートナーが特許を取得して保護することによって、私たちの候補製品を成功的に保護することを保証することはできない。私たちのポートフォリオには、米国と外国特許と特許出願が出願されており、発行されているが、私たちは予測できない
私たちは、米国または他の場所で、第三者による既存技術の発行前にUSPTOに提出されるか、または許可後の審査手続き、異議、派生、撤回、撤回、当事者間の審査または妨害手続きに参加し、私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦する可能性がある。このような任意の挑戦において不利な裁決を下すことは、排他性喪失または私たちの特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が同様の技術および製品を使用または商業化することを阻止する能力を制限するか、または私たちの技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。このような挑戦は大きなコストを招く可能性もあり、最終的な結果が私たちに有利であっても、私たちの科学者や経営陣が多くの時間を費やす必要がある。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、結果にかかわらず、会社が現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止することができる。
私たちは複数の特許に依存して私たちの候補製品に多層特許保護を提供するかもしれない。最近満期になった特許の全部または一部が無効または強制的に実行できない場合、候補製品の全体的な保護に悪影響を受ける可能性がある。例えば、最新満期の特許が無効と発表された場合、私たちの候補製品全体の特許期間は悪影響を受ける可能性がある。
私たちの未決および将来の特許出願は、私たちの候補製品の全部または一部を保護するために、または他社が競争製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。
他の特許性要件を満たすと仮定すると，現在，最初に特許出願を提出した者は通常特許を取得する権利がある。米国やほとんどの他の国の特許出願は出願後しばらくは秘密であるため，一部の特許出願は発行前は依然として秘密であり，我々が我々の候補品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることは確認できない.さらに、特定の関心化合物が公共分野に属する場合、第三者がそのような化合物に関連する同じ特許可能な発明を発見した場合、我々の前に特許出願を提出することができ、化合物に関連する改善または他の発明の特許を得ることができるかもしれない。さらに、我々は、我々の研究開発成果の機密または特許出願可能な態様を取得する権利のある当事者と、我々の従業員、協力者、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者などの任意の多型および変種を含む秘密および秘密協定を締結する可能性があるが、これらの当事者のいずれかは、合意に違反し、特許出願を提出する前にそのような出力を開示する可能性があり、それにより、特許保護を受ける能力を危うくする可能性がある。さらに、第三者が私たちの候補製品または技術に関連する特許出願を提出した場合、米国特許商標局または第三者は、誰が私たちが最初に発明した特許請求項によってカバーされた任意の主題の人であるかを決定するために、米国で介入手続きを開始することができる。したがって、私たちは、私たちが私たちの特許または係属中の特許出願で保護を要求した最初の発明であるか、または私たちがそのような発明のために特許保護を申請した最初の人であることを確認することができない。
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新製品候補製品の開発、テスト、規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。私たちの競争相手や他の第三者もまた彼ら自身の製品の販売を承認することを求めるかもしれません。これらの製品は私たちの製品と似ているか、あるいは他の面で私たちの製品と競争しています。代替的に、私たちの競争相手または他の第三者は、任意の承認された製品の模倣薬または生物学的類似バージョンの販売を求めることができ、そうする際に、私たちが所有している特許は無効で、強制的に実行できない、または侵害されていないと主張することができる。この場合、私たちは訴訟を提起することによって特許侵害を告発することを含む、私たちの特許を擁護したり維持したりする必要があるかもしれない。このような訴訟のいずれにおいても、裁判所または他の管轄権を有する機関は、私たちの特許が無効または強制的に実行できないことを発見するか、または私たちの競争相手が非侵害的な方法で競争していることを発見するかもしれない。したがって、私たちが効果的かつ強制的に実行可能な特許を持っていても、これらの特許は、私たちのビジネス目標を達成するのに十分な競争製品またはプロセスを保護することができない可能性がある。
しかも、私たちのいくつかの特許は未来に第三者と共同で所有されるかもしれない。もし私たちがこのような特許または特許出願における第三者共同所有者の権利の独占的な許可を得ることができない場合、これらの共通所有者は、私たちの競争相手を含む他の第三者に権利を許可することができ、私たちの競争相手は競争製品および技術を販売することができる。さらに、私たちは、第三者に対してそのような特許を強制的に実行するために、私たちの特許のどのような共通所有者の協力も必要とするかもしれませんが、そのような協力は私たちに提供されないかもしれません。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが第三者との特許許可義務を履行できなければ、私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはライセンス契約の側であり、これらの合意に基づいて、私たちの候補製品に特許及び特許出願、技術ノウハウ、商業秘密及びデータ権利の許可を提供します。これらのプロトコルには、例えば、自己および異体CAR T細胞製品において抗CD 19 CARを使用して自己免疫疾患患者を治療することができる特定の特許のグローバル独占許可を得たNIHプロトコル、およびCRISPR候補製品の研究および開発を規定するIntelliaプロトコルが含まれる。このような既存の許可証は私たちに様々な勤勉さ、マイルストーン支払い、特許権使用料、保険、そして他の義務を課している。もし私たちがこれらの義務を履行しなければ、私たちの許可者は許可を終了する権利があるかもしれません。この場合、私たちはこのような許可知的財産権に含まれる製品を開発またはマーケティングすることができません。
私たちはまた第三者とライセンス契約を締結することができます。この協定によると、私たちは二次ライセンス者です。もし私たちの二次ライセンス側がそのライセンス側と締結した上流ライセンス契約の義務を履行できなかった場合、ライセンス側は上流ライセンスを終了する権利がある可能性があり、これは私たちの二次ライセンスを終了する可能性がある。このような状況が発生した場合、私たちは関連する権利の所有者から私たち自身の直接許可を得ることができない限り、私たちはこれ以上知的財産権を適用する権利を持たないだろうし、私たちは合理的な条項でそうすることができないかもしれないし、それは関連する知的財産権を含む候補製品の開発と商業化の能力に影響を及ぼすかもしれない。
私たちは、これらの許可内の特許および特許出願、活動、または私たちの許可内の知的財産権に関連する可能性のある任意の他の知的財産権の維持および起訴に対して限られた制御を持っている可能性がある。例えば、これらのライセンシーのこのような活動は、適用される法律および法規を遵守していないか、または有効かつ強制的に実行可能な特許および他の知的財産権を生成する可能性がある。私たちの許可者は私たちの業務の最良の利益に合った方法で私たちが許可を得た特許出願を起訴することに成功しないかもしれません。私たちは、ライセンシーが知的財産権第三者侵害者に対して侵害訴訟を提起する方法に限られた制御があり、あるいは私たちに権限を与えられたいくつかの知的財産権を弁護する。ライセンシーの権利侵害訴訟や弁護活動は私たち自身が行うほど激しくないかもしれない。
私たちは他の会社が私たちが許可したいくつかの同じ知的財産権を許可したり、他の方法で私たちのビジネスモデルと運営をコピーすることを阻止することはできない。
私たちがライセンスを持っている当事者たちは似たような技術の療法を開発しているので、彼らは彼らの方法とデータを第三者に提供するかもしれません。これらの第三者は私たちのビジネスラインに入り、私たちと競争したいかもしれません。私たちは現在、私たちの各候補製品のために特定の知的財産権を独占的に許可しているにもかかわらず、将来的に他の知的財産権を非独占的に許可する必要がない保証はなく、また、私たちの独占許可知的財産権が第三者が私たちの商業計画をコピーしたり、他の方法で私たちと直接競争することを防止するために使用できることを保証することはできません。さらに、私たちの既存の独占的権利は、他社が私たちとの競争を阻止し、実質的に類似した製品を開発するのに十分であるか、または十分であることは保証されない。
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私たちは、許容可能な条項で現在および任意の未来の候補製品を開発するために、必要な権利を獲得または維持することに成功しないかもしれない。
私たちの計画は他の候補製品に関連する可能性があり、第三者が保有する独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、私たちがこれらの独占権を獲得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれない。私たちの候補製品はまた、効率的かつ効率的に動作するために特定の配合物を必要とする可能性があり、これらの権利は他の人によって保持されている可能性がある。私たちは、当社の業務運営に必要または重要であると考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。私たちは合理的な費用または合理的な条項でこれらのライセンスのいずれかを得ることができないかもしれないが、もしあれば、これは私たちの業務を損なうだろう。このような第三者知的財産権がカバーする成分や方法の使用を停止する必要がある可能性があり、そのような知的財産権を侵害しない代替方法の開発を求める必要がある可能性があり、追加のコストと費用および開発遅延を招く可能性があり、このような代替方法を開発することができても不可能である可能性がある。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。
また，学術機関や政府当局と協力し，これらの機関との書面合意に基づいて，われわれの臨床前研究や開発を加速する場合がある。場合によっては、これらの機関は、協力によって生成された機関の技術的な任意の権利について交渉することができるオプションを提供してくれる。このようなオプションにかかわらず、私たちは指定された時間範囲内でまたは私たちが許容できる条項の下でライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は他の人たちに知的財産権を提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、既存の知的財産権を維持することができなければ、私たちはこのような計画の発展を放棄しなければならないかもしれません。私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受ける可能性があります。
第三者知的財産権の許可·買収は競争の激しい分野であり、私たちよりも成熟したり、より多くの資源を持っている企業も、私たちの候補製品を商業化するために必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。より成熟した会社は私たちより競争優位にあるかもしれません。それらの規模、現金資源、そしてより強い臨床開発と商業化能力のためです。このような交渉を成功させ、最終的に買収を求める可能性のある他の候補製品をめぐる知的財産権を得ることができる保証はない。
私たちが様々な第三者から許可を得た候補製品は保留権利の制約を受けるかもしれない。
私たちとの関連協定によれば、私たちの許可者は、学術および研究用途に基礎候補製品を使用すること、候補製品に関連する研究の一般的な科学的発見を発表すること、候補製品に関連する科学および学術情報を慣例的に開示すること、またはいくつかの地域で候補製品を開発または商業化することを含むいくつかの権利を保持することができる。特に、NIHプロトコルによれば、NIHは、米国連邦政府およびある第三者を代表して、このようなプロトコルの下で許可されたすべての発明を実施するために、撤回不可能、非排他的、世界的に許容されるライセンスを保持しており、NIHは、合理的な条項で第三者研究許可を付与する権利を保持している。Intelliaプロトコルによれば、Intelliaは、Intelliaによって開発されたいくつかの製品を十分に利用するために、撤回不可能、非排他的、世界的に、印税免除の許可証を付与され、これらの製品は、CD 19または他のB細胞抗原に対しても、自己免疫性または炎症性疾患または疾患の治療または予防にも使用されることもなく、実体臓器移植の体液拒絶反応のためにも使用されない。
また、特許·商標法改正法または“ベハ·ドール法案”によると、米国連邦政府はその財政援助の下で発生した発明に対して何らかの権利を保持している。連邦政府は自身の利益のために“非排他的、譲渡不可能、撤回不可能、支払済み許可証”を保持している。ベッハ-ドール法案はまた連邦機関に“デモの権利”を提供した。進行権は、政府が特定の場合、請負業者または特許所有権相続人に“責任のある1つまたは複数の出願人”に“非排他性、部分排他性または排他的許可”を付与することを要求することを許可する。もし特許所有者がそうすることを拒否した場合、政府は自分で許可を与えることができる。私たちは学術機関と協力して、私たちの臨床前研究や開発を加速することを選択することができるかもしれない。
私たちは関連する第三者特許を識別できないかもしれないし、第三者特許の関連性、範囲、または満了時間を誤って解釈する可能性があり、これは私たちの候補製品を開発およびマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは他人の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちの薬物開発努力を阻止または延期し、製品を商業化したり、製品の商業化のコストを増加させることを阻止するかもしれない。
バイオ製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、我々の候補品が第三者特許権侵害の告発を受けるリスクが高まる可能性がある。我々の業務が既存または将来の第三者特許または他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害しないか、または将来的に侵害されないことは保証されない。
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特許検索は、特許間の用語の違い、データベースの不完全さ、および特許請求の範囲の意味の評価が困難であるため、我々の業務に関連する可能性のある第三者特許権を識別することは困難である。私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含む、私たちのいかなる特許検索または分析も保証することはできず、私たちはまた、私たちの候補製品の任意の司法管轄区域での商業化に関連する、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および係属中の特許および係属中の出願を識別したことを保証することはできない。
私たちの市場には第三者が所有する米国と外国特許と未解決の特許出願が多数存在しています。私たちは米国と海外の競争相手であり、その多くはより多くの資源を持っており、特許の組合せおよび競争技術に大量の投資を行っており、それらはすでに特許を出願または獲得しているかもしれないし、将来的に特許を申請して獲得する可能性があり、これらの特許は、私たちの候補製品の製造、使用、販売の能力を阻止、制限、または他の方法で妨害するだろう。私たちはいつも第三者が未解決の特許出願と特許を独立して審査するわけではない。米国および他の地方の特許出願は、通常、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、このような最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。アメリカ国外で提出されないいくつかのアメリカ出願は特許が発行される前に秘密にすることができる。さらに、米国および他の地方の特許出願は、発表前に長年待つことができ、または意図せずに放棄した特許または出願を再起動することができる。さらに、いくつかの制限された場合、開示された保留特許出願は、我々の技術、候補製品、または候補製品の使用をカバーするために、後で修正することができる。したがって、私たちは知らない他の出願されている特許や最近回復された特許があるかもしれない。これらの特許出願は、後で発行された特許または以前に放棄された特許の復活をもたらす可能性があり、これらの特許は、私たちの技術または候補製品を製造、使用または販売することによって侵害される可能性があり、または、我々の技術および候補製品を製造、使用または販売する能力を阻止、制限、または他の方法で妨害する可能性がある。
特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または係属出願の関連性または範囲に対する私たちの解釈は正しくないかもしれない。例えば、私たちの候補製品が第三者特許によって保護されていないかどうか、または第三者の保留出願が関連範囲の権利要件を提示するかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちのビジネス成功は、第三者特許や他の知的財産権を侵害することなく運営する私たちの能力に大きく依存している。例えば、発行された特許があるかもしれませんが、私たちは私たちの現在または未来の候補製品がこれらの特許を侵害していることを知りません。私たちが侵害していないと思ういくつかの特許もあるかもしれないが、私たちは最終的に侵害が発見されるかもしれない。競争相手は、特許家族の懸案を維持するために、すでに発行された特許よりも優先であると主張し、私たちの候補製品をカバーしようとする継続的、分割、または部分的継続出願の形態で継続的な特許出願を提出する可能性がある。
第三者は私たちが彼らのノウハウを不正に使用していると主張し、私たちが特許や他の知的財産権を侵害していることを起訴するかもしれない。これらの訴訟は費用が高く、私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を与え、管理と科学者の注意をそらす可能性がある。もし私たちが特許侵害で起訴された場合、私たちは私たちの候補製品、潜在的製品、または方法が関連特許の権利要件を侵害していないか、特許権利要件が無効であるかを証明する必要があり、私たちはそれができないかもしれない。無効性を証明することは難しい。例えば，米国では，無効性を証明するためには，発行された特許の有効性の推定を覆すために，明確で納得できる証拠を提示する必要がある.私たちがこれらの訴訟で勝訴しても、私たちは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの経営陣と科学者の時間と注意はこれらの訴訟に移される可能性があり、これは私たちに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。しかも、私たちはこのような行動を円満に達成するための十分な資源がないかもしれない。裁判所が任意の第三者特許が有効で強制的に実行可能であり、私たちの製品またはその使用をカバーしていると考えている場合、これらの特許の任意の所有者は、適用される特許に基づいて許可を得るか、または特許が満了するまで、製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。
私たちの現在の技術に対する第三者特許や他の知的財産権が存在しない保証はありません。私たちの研究計画、候補製品、それらのそれぞれの使用方法、製造、処方を含めて、私たちの製造または将来の販売を禁止する禁止につながる可能性があります。あるいは私たちの将来の販売について、私たちの側は第三者に印税および/または他の形態の賠償を支払う義務があります。これは重大かもしれません。私たちは合理的な費用や合理的な条項でカード発行を達成したり、他の手配をすることができないかもしれない。ライセンスや代替技術を取得できない場合は、私たちの製品の発売遅延を招いたり、製品の製造や販売を禁止したりする可能性があります。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.私たちは裁判所の命令を含めて権利侵害技術や製品の商業化を停止させることを余儀なくされるかもしれない。また、このような訴訟や訴訟のいずれにおいても、故意に特許侵害が発見された場合、3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負うと判断される可能性がある。権利侵害の発見は候補製品の商業化を阻止したり、事業運営を停止させたりする可能性があります
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これは私たちの業務、財務状況、そして経営業績に重大で不利な影響を及ぼすかもしれない。第三者が私たちが彼らの機密情報や商業秘密を盗用したと主張した場合、私たちの業務、財務状況、および運営結果に類似した重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、いかなる訴訟の開始および継続によって生じるいかなる不確定要素も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護したり強制したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手や他の第三者は私たちの特許、商標、または他の知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用と戦うために、私たちまたは私たちのある許可パートナーは、費用がかかり、時間がかかり、私たちの管理者と科学者の時間と注意を分散させる可能性がある侵害請求を要求されるかもしれません。私たちまたは私たちのライセンシーの係属中の特許出願は、特許がこのような出願から発行されるまで、そのような出願に必要な技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。私たちの特許が人の特許を無効または実行できないかもしれない、または両方を持っていると主張することを除いて、私たちが認定された侵害者に対するいかなるクレームも、私たちが彼らの特許を侵害していると主張するように、これらの当事者に反クレームを促す可能性がある。米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、実施できない、書面記載が不十分、または特許資格の取得を要求できないテーマを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する者が米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，起訴中に誤った陳述をしたりすることである可能性がある.法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。いかなる特許侵害訴訟においても，裁判所は我々または我々のライセンシーの特許の全部または一部を無効または強制的に実行できないと判断する可能性があり，我々は他方が論争のある発明を使用することを阻止する権利はない.もう1つのリスクは，これらの特許の有効性が支持されていても，裁判所が特許権利請求を偏狭に解釈したり，我々または我々のライセンシーの特許請求が発明を含まないことを理由に，他方の使用に関与する発明を阻止する権利がないと判断したり，米国法第35編271(E)(1)条に基づいて，相手が我々または我々の許可者の特許技術の使用を特許侵害の安全港に属すると判断する権利がないということである.さらに、米国最高裁判所は最近、特許出願、特許付与、およびこれらの特許の資格または有効性に影響を与える法律原則をいくつか変更した。したがって、新たに改正された資格および有効性基準に基づいて、発行された特許は、無効な権利要件を含むことが発見される可能性がある。改訂された基準によれば、私たちが所有または許可しているいくつかの特許は、USPTOの訴訟手続き中または訴訟中に挑戦に直面し、その後の無効または権利要求範囲の大幅な縮小に直面する可能性があり、これはまた、特許を得ることをより困難にする可能性がある。私たちまたは私たちのライセンシー特許に関する訴訟または訴訟における不利な結果は、これらの当事者または他の競争相手に対して私たちまたは私たちのライセンシー特許を主張する能力を制限し、第三者が類似または競合製品を製造および販売する能力を制限または排除する可能性があります。これらの状況のいずれも、私たちの競争地位および私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。同様に、私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は、私たちが主張する商標が無効または強制執行できないと判断するか、または商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を有することを主張するかもしれない。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。
侵害行為が成立したと認定しても，裁判所はさらなる侵害活動に禁止令を付与せず，金銭賠償のみを決定する可能性があり，十分な救済措置ではない可能性もある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は訴訟中に開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たち普通株の株価に悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、私たちはこのような侵害請求を提起して追跡するのに十分な財政的または他の資源を持っていることを保証することはできません。これらのクレームは通常数年続いています。
私たちまたは私たちの許可者は、私たちが所有しているまたは許可中の特許に対する侵害を検出できない可能性があり、これは、製造プロセスまたは処方特許に特に困難である可能性がある。私たちまたは私たちの許可者が第三者が私たちの所有または許可中の特許を侵害していることを発見したとしても、私たちまたは私たちの許可者は、第三者に対して訴訟を提起しないか、またはそれと和解することを選択することができる。もし私たちまたは私たちの許可者が後に特許侵害を理由に第三者を起訴すれば、第三者はいくつかの法律を弁護することができるかもしれないが、そうでなければ、侵害行為と訴訟提起との間の遅延を初めて検出する以外に、これらの弁護は利用できない。このような法律の弁護は、私たちまたは私たちのライセンシーが、その第三者に対して、私たちが所有しているまたは許可内の特許を強制的に実行することができない可能性があります(場合によっては)。
他方が所有または許可されていない米国特許における任意の特許請求の範囲の特許性に疑問を提起した場合、第三者は、例えば、双方の間で審査、一方的に再審査、または許可された後の審査手続きのような米国特許商標局に特許請求を審査するように請求することができる。このような訴訟は費用が高く、特定の特許請求の範囲の喪失または特許全体の損失をもたらす可能性がある。可能なUSPTO審査手続に加えて、欧州特許庁の特許反対手続又は他の外国特許庁の類似手続の一方となる可能性があり、これらの手続のうち、我々が所有又は認可した外国特許が挑戦されている。
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将来、他人の特許権に挑戦する類似訴訟に巻き込まれる可能性がありますが、このような訴訟の結果は極めて不確定です。このような訴訟における不利な裁決は、第三者特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができない可能性がある。これらの反対または同様の訴訟の費用は巨大である可能性があり、特定の特許請求の範囲の喪失または特許全体の損失をもたらす可能性がある。たとえ私たちが最終的にこのようなクレームや訴訟に勝ったとしても、このような訴訟の金銭的コストおよび私たちの経営陣と科学者の注意の移転は、私たちがクレームや訴訟から得た任意のメリットを超えるかもしれない。
私たちは、私たちまたは私たちのライセンシーの特許および他の知的財産権の発明権または所有権のクレーム、または私たちの従業員、コンサルタントまたはコンサルタントが、その現または前任雇用主のいわゆる商業機密のクレームを誤って使用または開示することに疑問を受ける可能性がある。
私たちは、私たちまたは私たちのライセンシーの特許または他の知的財産権における元従業員、協力者または他の第三者の発明者または共同発明者としての利益のクレームを受ける可能性がある。特許出願上適切な発明者が示されていないことは、その上で発行された特許が強制的に実行できない可能性がある。発明権紛争は、発明者として指定された異なる個人の貢献に関する相互矛盾した意見、外国国民が特許標的開発に参加する外国法律の影響、我々の候補製品の開発に参加する第三者の義務衝突、または潜在的な共同発明の共同所有権に関する問題によるものである可能性がある。訴訟は、これらと他の挑戦在庫または所有権のクレームを解決するために必要かもしれない。代替または追加として、私たちはこのような知的財産権上の私たちの権利範囲を明確にするために協定を締結することができる。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの一部の従業員、コンサルタント、またはコンサルタントは過去にあり、将来は私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われるかもしれない。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような個人の現職または前任雇用主の知的財産権を使用または開示していると告発される可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、お金の損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権を失う可能性がある。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
また、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
特許条項は製品または候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。もし私たちが私たちの候補製品のために特許期間を延長しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が直ちに支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、その最初の米国非一時的または国際特許出願提出日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。たとえ私たちの製品または候補製品が特許を取得しても、特許有効期限が満了すると、私たちは模倣薬または生体模倣薬を含む競争製品からの競争に直面する可能性がある。製品または新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、そのような製品または候補製品を保護する特許は、そのような製品または候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、十分かつ持続的な権利を提供できないかもしれない。
FDAが私たちの任意の候補製品の上場承認の時間、持続時間、および詳細に基づいて、私たちまたは私たちのライセンシーが将来所有する可能性のある1つまたは複数の米国特許または私たちが将来所有する可能性のある1つまたは複数の特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復行動”または“ハッジ·ワックスマン修正案”によって限られた特許期間延長を受ける資格があるかもしれない。ハッジ·ワックスマン修正案は、FDA規制審査過程で失われた特許期間の補償として、特許延長期間(PTE)を5年間にわたって許可する。1つの特許期間の延長は、製品が承認された日から14年を超えてはならず、1つの特許を延長することしかできず、承認された薬物、その使用方法又はその製造方法に関する請求項を延長することしかできない。一部の外国司法管轄区域にも同様の特許期間回復条項があり、規制審査による商業化遅延を補償するために、例えば
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ヨーロッパは補完保護証明書、あるいはSPCに基づいている。しかし，テスト段階や規制審査中に職務調査が行われていない，適用の最終期限内に出願できなかった，関連特許の満了前に出願を提出できなかった，または適用要件を満たしていなかったなどの理由で，我々の出願のいかなる延期も得られなかった可能性がある.また，第三者から許可された特許に基づいて特許期間の延長を求めたい場合には，その第三者の協力が必要となる。しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を受ける可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは実質的に損なわれる可能性がある。
米国や他の管轄区特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、私たちの候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得、保護、維持と実行することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。米国特許法または特許法解釈の変化は、特許出願起訴および発行された特許の実行または弁護をめぐる不確実性およびコストを増加させる可能性があり、発明、取得、維持、実行および保護の能力を弱める可能性があり、より広く言えば、私たちの知的財産権の価値に影響を与えたり、将来所有および許可された特許の範囲を縮小したりする可能性がある。2011年9月16日に法律となった“Leahy-Smith America発明法”や“Leahy-Smith Act”に署名することを含む米国と他の国の特許改革立法は、私たちの特許出願をめぐる起訴や、私たちが将来発行する特許の実行または弁護の不確実性とコストを増加させる可能性がある。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。これらの条項は、特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、既存技術を再定義し、競争相手に特許の有効性に挑戦するために、より効果的かつ費用効果的な方法を提供する。これらの措置は、特許訴訟中に米国特許商標局が以前の技術を第3の方向に提出することを可能にすることと、米国特許商標局によって管理される許可後のプログラム(ライセンス後審査、当事者間の審査および派生プログラムを含む)が特許有効性を攻撃する追加の手続きとを含む。
また、薬品研究開発と商業化における企業の特許地位は特に不確定である。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。米国議会、米国裁判所、USPTO、および他の国の関連立法機関の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それによって、私たちまたは私たちのライセンシーが新しい特許を獲得する能力、および私たちまたは私たちのライセンシーが将来獲得する可能性のある特許を弱める可能性がある。私たちは裁判所、アメリカ議会、あるいはアメリカ特許商標局の将来の裁決が私たちの特許価値にどのように影響するか予測できない。他の管轄区域特許法の任意の類似した不利な変化は、我々の業務、財務状況、運営結果、および将来性にも悪影響を及ぼす可能性がある。
同様に、他の国または管轄区域の特許法および法規の変化、またはそれらの政府機関の変化を実行するか、または関連する政府当局が特許法律または法規を実行する方法の変化は、私たちが新たな特許を取得したり、私たちが許可または将来獲得する可能性のある特許を実行する能力を弱める可能性がある。例えば、近年ヨーロッパ特許法の複雑さと不確実性も増加している。欧州では，2023年6月に新たな統一特許制度が導入され，この制度導入前に付与された特許を含む欧州特許に大きな影響を与えるであろう。単一特許制度の下で、欧州特許が付与された後、特許権者は、単一効力を有する欧州特許又は単一特許を得るために単一効力を出願することができる。すべての単一特許は単一特許裁判所(UPC)によって管轄されている。UPCは新しい裁判所制度であるため、裁判所には前例がなく、いかなる訴訟の不確実性も増加している。UPC実施前に付与された特許は，UPCの管轄から脱退することを選択し，UPC国の国家特許として保持することができる。まだUPC管内にある特許は，UPCによる単一撤回挑戦を受けやすい可能性があり，成功すれば，UPC署名国のすべての国の特許を無効にする可能性がある.私たちは新しい単一特許制度の長期的な影響を確実に予測することができない。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
特許提供の保護に加えて、我々は、特許を出願できない独自技術、特許を実施しにくいプロセス、および特許が含まれていないノウハウ、情報または技術に関する我々の発見および開発中の任意の他の要素を保護するために、商業秘密保護および秘密保護プロトコルに依存して保護する。私たちはまた、将来の特許出願に含まれ得る概念の一時的保護として商業秘密保護に依存することができる。しかし、ビジネス秘密保護は、競争相手が私たちの独自技術開発から独立した革新から私たちを保護しないだろう。もし競争相手が私たちが商業秘密保護の技術として独立して開発し、その技術に特許出願を提出した場合、私たちは将来その技術のために特許を申請できないかもしれません。競争相手の許可が必要であるかもしれません。もし許可が商業的に実行可能な条項で得られなければ、私たちはできないかもしれません
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私たちの候補製品を発表する。また、商業秘密を保護することは難しいかもしれないが、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、あるいは保護したくない。私たちは、私たちのすべての従業員に彼らの発明を譲渡することを要求し、私たちのすべての従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる第三者に秘密協定を締結することを要求していますが、私たちのビジネス秘密および他の機密固有情報が漏洩しないか、あるいは競争相手が他の方法で私たちのビジネス秘密を獲得しないかを決定することはできません。もし私たちのビジネス秘密が十分に保護されなければ、私たちの業務、財務状況、経営業績、見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちの登録または未登録商標または商号は、説明的、汎用的、または他の商標が侵害されたと判断される、挑戦、侵害、回避、または宣言される可能性がある。私たちの登録商標および未登録商標の使用もまた、第三者とのいくつかの合意によって制限されている。商標登録過程で、私たちは米国特許商標局または他の外国司法管轄区から私たちの出願の拒絶を受けることができる。私たちはこの拒否に答える機会があるにもかかわらず、私たちはそれらを克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。米国特許商標局では，登録すると，我々の商標に対して撤回訴訟を提起する可能性があるが，これらの商標は存在し続けることができない可能性がある。外国の管轄区域では、私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起する可能性があり、これらの商標は引き続き存在できない可能性がある。また、私たちは、私たちが登録したかどうかにかかわらず、私たちの候補製品と共に使用されるどんな名前もFDAの承認を受けなければならないと提案しています。ヨーロッパにも似たような要求がある。FDAは、通常、他の製品名と混同される可能性がある可能性を含む、提案された製品名を検討する。
FDAまたは外国司法管轄区域の同等の行政機関が私たちが提案した任意の独自製品名に反対する場合、私たちは、適用商標法の資格に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な代替名を決定するために、多くの追加資源を必要とするかもしれません。さらに、多くの国では、商標登録を所有し維持することは、高級商標所有者がその後に提起した侵害クレームに対して十分な弁護を提供できない可能性がある。
私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手や他の第三者は、私たちと同様の商号や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。長期的には、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。商標、商号、ドメイン名、ソーシャルメディアハンドル、または他の知的財産権に関連する専有権を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招く可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの外国の知的財産権は限られていて、世界的に私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
私たちのアメリカ以外の知的財産権は限られている。世界のすべての国で候補製品を申請、起訴、擁護する特許は目を引くほど高価であり、米国以外のいくつかの国の知的財産権は米国とは異なる範囲と実力を持っている可能性がある。さらに、このような保護をタイムリーまたは根本的に得ることができず、長期的な景気後退や世界金融または政治危機のような、私たちがコントロールできない要素や事件の影響を受ける可能性がある。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っているが法執行力がアメリカに及ばない地域に輸出することもできる。これらの製品は、私たちが発行した特許を持っていない司法管轄区域で私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許主張や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護の実行、特に生物製薬製品に関する保護を支持しておらず、これは、私たちの特許の侵害や第三者の競争製品の販売に対する行為を阻止することを困難にする可能性があり、これらの行為は全体的に私たちの独占権を侵害する。第三者は私たちの特許権の範囲または有効性を疑問視するために訴訟を起こした
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外国の管轄区域は巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことができる。外国の管轄区域で私たちの特許や他の知的財産権を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、業務の他の方面への努力と注意を移動させることは、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。同様に、私たちのビジネス秘密が外国司法管轄区域で漏洩されれば、世界各地の競争相手は私たちの独自の情報を得ることができ、私たちは満足できる追跡権を持っていないかもしれない。そのような開示は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。また，米国以外のある国には強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。これらの国/地域では、特許が侵害された場合、または私たちまたは私たちのライセンシーが第三者にライセンスを付与することを余儀なくされた場合、私たちおよび私たちのライセンス者は限られた救済措置を受ける可能性があり、これらの特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。また、多くの国は政府当局や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
政府の規制に関連するリスク
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性のあるコストが発生する可能性があります。
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。我々の研究·開発活動は，生物や危険材料を使用し，危険廃棄物製品を生成することに関するものである。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこれらの材料の汚染や傷害リスクを除去することができません。これは、私たちの将来の商業化努力、研究開発努力、業務運営の中断、高価な清掃作業の環境破壊を招き、これらの材料と特定の廃棄物製品の使用、貯蔵、処理、処理を管理する適用法律と法規に規定された責任を招く可能性があります。我々の第三者メーカーがこれらの材料を処理·処分する際に使用するセキュリティプログラムは，全体的にこれらの法律法規に規定されている基準に適合していると信じているが，そうではない可能性があり，これらの材料の意外な汚染や傷害のリスクを解消できない可能性がある。この場合、私たちはそれによって生じる任意の損害に責任を負うことができ、このような責任は私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用当局は、特定の材料に対する私たちの使用を減少させ、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれない。また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような変化の影響や私たちの未来のコンプライアンスを予測できない。また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
危険材料の使用や他の労災による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや費用を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任に対応するために十分な保険を提供できない可能性がある。関連する賃貸契約の要求に基づいて、私たちのカリフォルニア工場に環境責任保険を加入しましたが、私たちは現在、特定の生物廃棄物や危険廃棄物保険、労働者補償または財産と傷害保険、生物または危険廃棄物の暴露または汚染による刑事損害と罰金を含む一般責任保険リストを受けていません。
我々はすでに，現在進行中であり，将来的には我々の候補製品に対して米国以外で臨床試験を行う可能性があり，FDAや類似の外国規制機関はこのような試験のデータを受け入れない可能性がある。
私たちはすでに、現在行われており、将来的には、ドイツを含む私たちの現在または未来のアメリカ以外の候補製品の1つまたは複数の臨床試験を行うことができる。FDAや同様の外国規制機関が米国や他の管轄地域以外で行われている臨床試験を受けた研究データは，何らかの条件によって制限される可能性があり，まったく受け入れられない可能性もある。外国の臨床試験のデータが米国での上場承認の基礎となることを意図している場合、FDAは通常、(I)データが米国の人口および米国の医療実践に適用されない限り、(I)データが米国の人口および米国の医療実践に適用されない限り、(Ii)試験は公認能力のある臨床研究者によって行われることができ、(Iii)データはFDAによる現場検査を必要とすることなく、有効と見なすことができ、またはFDAがこのような検査を行う必要があると考えられる場合、FDAは現場検査または他の適切な方法でデータを検証することができる。そのほか、十分な患者群と統計能力を含むFDAの臨床試験要求を満たさなければならない。多くの外国の規制機関もまた似たような承認要求を持っている。また、このような外国裁判は、裁判を行う外国司法管轄区域に適用される現地法によって管轄される。FDAまたは類似した外国の規制機関がアメリカ国外で行われた試験データを受け入れることを保証することはできません
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管轄権FDA や同等の外国の規制当局がそのようなデータを受け入れない場合、追加試験を実施する必要があり、費用がかかり、時間がかかる可能性があります。
私たちが現在または未来の候補製品がアメリカでマーケティング承認を得ても、私たちは決してアメリカ以外の市場の規制承認を得ないかもしれない。
私たちは規制機関に私たちの現在または未来のアメリカ以外の候補製品の承認を求める予定で、現在ヨーロッパを含むいくつかの国際臨床試験を行っています。しかし、米国以外の市場で任意の製品を販売するためには、他の適用国/地域が多く、それぞれ異なる安全性、有効性、および他の法規要件を確立し、遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加の製品候補テストと追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。他国で承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは大きく異なる可能性がある。他の国/地域における上場承認の流れは、通常、以上に詳述したFDAの米国での承認に関するすべてのリスクおよびその他のリスクに触れている。特に、米国以外の多くの国では、製品が商業化される前に定価と精算承認を受けなければならない。外国の監督管理の承認を得て、外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの任意の候補製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。1つの国/地域で規制およびマーケティング承認を得ることは、他の国/地域で規制およびマーケティング承認を得ることを保証することはできないが、1つの国/地域で規制およびマーケティング承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国/地域の規制プロセスに悪影響を与え、現在または将来の候補製品のこのような海外市場におけるマーケティング能力を弱める可能性がある。どのような減価も私たちの潜在市場の規模を縮小することになり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
FDAと同様の外国機関の規制承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できないが、もし私たちが最終的に私たちの候補製品の規制承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
当社の製品候補および将来の製品候補は、製品の研究、試験、開発、製造、承認、記録管理、報告、ラベル表示、保管、パッケージング、広告およびプロモーション、価格設定、承認後のモニタリング、マーケティングおよび流通などに関する広範な政府規制の対象となります。新製品が市販される前に、米国および多くの外国法域で厳格な前臨床試験、臨床試験、および広範な規制承認プロセスを成功裏に完了する必要があります。これらの規制要件およびその他の規制要件を満たすには、コストがかかり、時間がかかり、不確実であり、予期せぬ遅延が生じます。当社の製品候補が販売を開始するために必要な規制承認を取得していない可能性があります。
FDAや同様の外国当局の承認を得るのに要する時間は予測不可能であるが，通常は臨床試験開始後数年が必要であり，規制機関の裁量権を含む多くの要因に依存する。また、承認政策、法規、あるいは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちはまだ候補製品の規制承認を得ていません。私たちは将来開発を求める可能性のあるどの製品候補も決して規制承認を得られないかもしれません。FDAの新薬申請(NDA)またはバイオ製品ライセンス申請(BLA)によって規制部門の私たちの候補製品の承認を得るまで、私たちまたは未来のパートナーは、米国で私たちの候補製品を販売することを許可しません。FDAおよび他の規制機関は、様々な理由で、私たちの候補製品の承認を延期、制限、または拒否する可能性があります
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さらに、これらの規制当局のいずれも、臨床試験案に関するコメントや提案を審査して提供した後であっても、候補製品に対する承認要求を変更することができる。FDAまたは他の規制機関は、追加の臨床、臨床前、生産検証、または薬物製品の品質研究を行い、申請を考慮または再検討する前にこれらのデータを提出することを要求するかもしれない。これらまたは他の研究の範囲によると、私たちが提出した任意の申請の承認は数年遅れるかもしれないし、私たちが利用できる資源よりも多くの資源を使う必要があるかもしれない。FDAや他の規制機関も、追加的な研究を行って完了すれば、承認を得るのに十分ではない可能性があると考えることができる。
さらに、FDAまたは他の規制機関によって承認される可能性のある候補製品の適応は、私たちが要求するものよりも少ないか、またはいくつかの年齢層の使用制限、警告、予防または禁忌症に重大な制限を加えるか、またはREMSまたは同様の外国リスク管理方法を実施するような高価な発売後の臨床試験またはリスク緩和要件の表現に基づいて承認される可能性がある。FDAや他の規制機関は、私たちの候補製品の商業化に必要または望ましいと考えているラベル宣言を受け入れないかもしれない。
さらに、FDAおよびその外国の同業者は、私たちが提出する可能性のある任意のBLAまたはNDAに応答して、私たちが予想していなかった要求を定義するかもしれない。そのような反応は、私たちの任意の候補製品または任意の未来の候補製品の臨床開発を延期するかもしれない。
FDAは2023年11月28日、BCMA指導またはCD 19によって指導された自己キメラ抗原受容体(CAR)T細胞免疫療法(例えば、KYV-101)によるT細胞悪性腫瘍の深刻なリスクを調査しているという声明を発表した。FDAは現在，これらの製品の全体的な利点がその承認用途の潜在的リスクを超えていると考えていると指摘しているが，FDAは，決定されたT細胞悪性腫瘍リスクを調査しており，入院や死亡を含む深刻な結果を招き，規制行動の必要性を評価していると述べている。2024年1月、FDAは、FDAによって承認された6つのBCMA指導およびCD 19によって指示されたキメラCARトランスジェニック自己T細胞療法の製造業者に通知し、彼らの製品のセキュリティ情報は、BCMA指導およびCD 19によって指導されたトランスジェニック自己T細胞免疫療法を使用した治療後にT細胞悪性腫瘍が発生したブロック警告を含むように更新されなければならない。しかし，現在承認されているすべてのCAR T細胞免疫療法は腫瘍学的適応に適しているため，FDAが他の適応(例えば自己免疫)で同様のリスク−便益解析を行う保証はない。我々が求めている自己免疫疾患の適応が承認された腫瘍学的適応とは異なることを考慮すると、FDAおよび他の規制機関は、我々の候補製品が現在のCAR T療法と類似した安全性を示しても、FDAは最終的に有害副作用が利益よりも大きいことを決定する可能性があり、臨床試験を停止するか、または候補製品の承認を拒否することを要求する可能性がある。FDAの調査は、我々が開発しているか、または将来開発を求める可能性のある候補製品に対するFDAの審査に影響を与える可能性があり、これは、私たちの候補製品の追加的な規制審査を招き、規制承認を得た任意の候補製品にブロック警告を加えるか、または規制承認を得た任意の候補製品に追加的な承認を加えた後に要求することを遅延させる可能性がある。
必要な承認を得る上でのどんな遅延や失敗も、私たちが承認を求めている特定の候補製品から収入を創出する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、どんな販売製品の規制承認も、私たちがその製品を販売する承認用途やラベルまたは他の制限によって制限される可能性があります。
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私たちはまた未来に多くの外国の監督管理要求の制約を受け、これらの要求は臨床試験の進行、製造とマーケティング許可、定価と第三者精算を管理している。外国の監督管理審査の流れは国家/地区によって異なり、上述のFDA審査プロセスに関連するすべてのリスクと、外国司法管轄区の現地法規を満たすことによるリスクを含む可能性がある。さらに、承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。FDAの承認は米国以外の規制機関の承認を得ることを保証することはできず、その逆も同様である。米国や外国の監督管理機関による候補製品の承認が遅延されたり、得られなかったりすることは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが単独で、またはパートナーと任意の候補製品を商業化しても、このような製品は、不利な価格設定法規、第三者精算慣行、または医療改革措置の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
新薬の発売承認、定価と精算を管理する規定は国によって異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、特定の国/地域での製品のマーケティング承認を得ることができるかもしれませんが、その後、価格規制によって制限され、これらの規制は、私たちの製品の商業発表を延期または制限し、長時間継続するかもしれません。これは、特定の国/地域で製品を販売することによって生じる収入に悪影響を及ぼす可能性があります。不利な価格設定制限は、私たちの候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。
承認されれば、いくつかの細分化された市場における私たちの候補製品のカバー範囲と精算範囲が限られているか、利用できないかもしれません。これは、任意の候補製品を利益的に販売することを困難にするかもしれません。
もし私たちの候補製品が承認されれば、その成否は保証範囲の可用性と第三者支払者の十分な精算に依存する。私たちの候補製品が保証と精算を得ることができるかどうか、あるいは私たちの候補製品の潜在的な収入を正確に推定することができないし、私たちが開発可能ないかなる製品も1つ以上の第三者支払者から保証と十分な精算を受けることができれば、私たちも引き続き保証と精算を提供することが保証されない。自分の病状に医療サービスを提供する患者は通常，第三者支払者によってその治療に関連する費用の全部または一部を精算する。したがって，政府医療計画(例えば連邦医療保険や医療補助)や商業支払者のカバー範囲と十分な補償は，新製品の受容度に重要である。
政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬物と治療および精算金額をカバーするかを決定する。これらの団体は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。第三者支払者の製品使用状況の決定を含む第三者支払人の保証範囲と精算は多くの要素に依存する可能性がある
米国では、第三者支払者の間に統一された製品保証や精算政策はない。したがって、政府や他の第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり、費用がかかるプロセスであり、これは、各支払人に科学的、臨床的、費用効果的なデータを提供して、個々の支払人に基づいて私たちの製品を使用することを支援する必要があるかもしれないが、保証され、十分な精算を得ることは保証されないかもしれない。特定の製品の保険を受けても，それによる精算支払率は利益を実現したり維持したりするのに不十分である可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと考える高い共済額が必要となる可能性がある。さらに、第三者支払者は、候補製品を使用した後に必要な長期的な後続評価をカバーしない可能性があり、十分な補償を提供しない可能性がある。患者は保険を提供しない限り、私たちの候補製品を使用することはできません。そして、私たちの候補製品の費用の大部分を支払うのに十分な費用を精算します。第三者支払者のカバー範囲や新承認製品の精算に関する不確実性が大きい。第三者決済者が私たちの候補製品の保証範囲と精算についてどのように決定するか予測するのは難しいです。そのほか、セット診断テストは単独で保証と精算を受ける必要があり、しかもそのセットの薬品或いは生物製品の保証と精算を含まない。医薬品や生物製品に適用される保険獲得や精算に適した類似課題は随伴診断にも適用される。
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また、米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が新承認製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、私たちの候補製品に十分な支払いを提供できない可能性がある。アメリカでは、特殊薬品の価格設定に関する立法と法執行の関心が増加している。具体的には、米国議会は最近数回の調査を行い、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革するための連邦と州立法を提出し、公布した。連邦レベルでは、2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬に対する条項が複数ある。総裁·バイデンの行政命令に応えるために，2021年9月9日，米国衛生·公衆サービス部(HHS)は高薬価に対応する総合計画を発表し，その中で薬品定価改革の原則を概説し，国会がとりうる様々な潜在的立法政策と，HHSがこれらの原則を推進するためにとることができる潜在的行政行動を示した。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。
また、新たに承認された薬物の保証や精算に重大な遅延がある可能性があり、保険範囲はFDAや同様の外国規制機関がこの薬剤を承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、保険や精算を受ける資格があるということは、すべての場合に1つの薬物の費用を支払うことを意味するわけではなく、研究、開発、製造、販売、流通を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。適用すれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれません。一時的なものかもしれません。販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト薬物のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。
管理型ヘルスケアの傾向、ヘルスケア組織の日増しに増加する影響力、コスト制御措置、追加の立法変化により、私たちのすべての候補製品の販売は定価圧力に直面すると予想される。政府医療計画または第三者支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国より低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和により、薬品の純価格が低下する可能性がある。私たちは、私たちが開発した承認された製品の保証範囲と利益の収益率を政府援助や個人支払者から迅速に得ることができません。これは、私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、および私たちの全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
医療提供者、医師、第三者支払者との関係は、適用される反リベート、詐欺および乱用、および他の医療法律法規の制約を受ける可能性があり、これは、私たちを刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声被害、および利益と将来の収入の減少に直面させるかもしれない。
米国や他の地域の医療提供者，医師，第三者支払者は薬品の推奨と処方に主な役割を果たしている。私たちの現在と将来の医療保健提供者、第三者支払者、顧客との合意は、私たちの製品の研究、販売、マーケティング、流通のための私たちの業務または財務配置と関係を制限する可能性がある広範に適用される詐欺や乱用、および他の医療法令に直面する可能性があります。特に、私たちの候補製品の研究、そして私たちの候補製品の販売促進、販売、マーケティング、商業手配は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用を防止するための広範な法律によって制限されています。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料(S)、特定の顧客インセンティブ計画、および他の一般的なビジネススケジュールを制限または禁止する可能性があります。これらの法的制約を受けた活動はまた、患者を募集して臨床試験を行う過程で得られた情報の不正使用に関するものであり、これは規制制裁を招き、私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちの運営能力に影響を与える可能性のある連邦、州、外国の医療に関する法律と法規は含まれていますが、これらに限定されません
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医薬品の流通には、医薬品の不正販売を防止するための広範な記録保持、ライセンス、保管、セキュリティ要件を含む追加の要件および規制が適用されます。
これらの法律の範囲も執行も不確定であり，現在の医療改革環境の急速な変化の影響を受けている。連邦、州、外国の法執行機関は最近、医療保険会社と医療保健提供者の間の相互作用の審査を強化し、医療保健業界の一連の調査、起訴、有罪判決、巨額の罰金及び処罰と和解を招いた。業務手配が適用される医療保険法に適合していることを確保することや，政府当局が行う可能性のある調査に対応することは，時間や資源がかかる可能性があり，我々の経営陣の業務運営への関心を分散させる可能性がある。
政府および法執行当局は、私たちの業務実践が、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規を適用する現在または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、返還、個人監禁、連邦および州政府が援助する医療計画から除外される可能性があり、契約損害と削減または私たちの業務を制限し、もし私たちが会社の誠実な合意や他の合意の制約を受けて、これらの法律違反に関する告発、および追加の報告義務と監督を解決することを含む、私たちの業務に重大な影響を与えるかもしれない。これらの法律に違反するいかなる行為も、弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。今後発売される製品の販売を禁止または制限または撤回することは、当社の業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちは、加速承認経路を使用して、FDAによる私たちの1つまたは複数の候補製品の承認を求めることを試みるかもしれない。もし私たちがそのような承認を得ることができなければ、私たちは予想以上の追加臨床試験を要求される可能性があり、これは必要な上場承認を得る費用を増加させ、必要な上場承認を遅らせる可能性がある。FDAの加速的な承認を得ても、私たちの検証的試験が臨床的利益を証明していない場合、あるいは厳格な発売後の要求を守らなければ、FDAは私たちが得たいかなる加速的な承認も撤回することを求めるかもしれない。
私たちは未来に私たちの1つ以上の候補製品の承認を加速させることを求めるかもしれない。承認経路を加速する下で、FDAは、候補製品が臨床利益を合理的に予測する可能性のある代替終点または中間臨床終点に影響を与えることを決定した後、既存の治療法よりも意義のある治療利益を提供することを目的とする深刻または生命に危険な疾患を治療することを目的とした候補製品の承認を加速することができる。FDAは臨床利益は特定の疾病の背景下で臨床意義のある積極的な治療効果であり、例えば不可逆的な発病率或いは死亡率であると考えている。承認を加速するために、代替終点は1つの標識であり、例えば実験室測定、放射画像、バイタルサイン或いは他の臨床利益を予測できると考えられる指標であるが、それ自体は臨床利益の測定基準ではない。中間臨床終点は不可逆的発病率或いは死亡率への影響の前に測定できる臨床終点であり、それは不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する影響を合理的に予測する可能性がある。加速承認経路は既存療法に対する新薬の優位性は直接の治療優位ではないかもしれないが、患者と公衆衛生の観点から見ると臨床上重要な改善状況である。承認が得られた場合、承認を加速することは、一般に、薬物の臨床効果を検証および説明するために、勤勉な方法で追加的な承認後の検証的研究を行うことにスポンサーが同意することに依存し、2022年の食品·薬物総合改革法案(FDORA)によれば、FDAは、承認前または承認が加速された日後の特定の期間内に、このような研究を適宜要求することが可能である。FDORAは，登録目標の実現を含めて180日ごとにFDAにこのような研究の最新状態を送信することも求められており，FDAはこれらの情報を迅速に公開しなければならない。また、FDORAはFDAにより大きな権力を与え、加速した上で加速承認を撤回することができ、例えば、スポンサーがこのような研究をタイムリーに行わなかった場合、このような研究は薬物の臨床効果を確認できなかったり、スポンサーがFDAに必要な更新を送信できなかったりすることができる。FDAは、何の承認も行われていない後に検証的な研究を行ったり、速やかにその機関に進捗報告書を提出したりする会社に行動する権利がある。さらに、機関から別の通知がない限り、FDAは、通常、加速された承認された製品の販売促進材料の事前承認を要求し、これは、製品の商業発売時間に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの任意の候補製品の加速承認を求める前に、FDAのフィードバックを求めるつもりです。そうでなければ、私たちが承認を求めて加速させる能力を評価します。フィードバックや他の要因を評価した後、承認または任意の他の形態の加速開発、審査、または承認の加速を求めるために、機密協定を求めたり提出したりすることは保証されません。同様に、FDAのその後のフィードバックの後、私たちが最初にそうすることを決定しても、加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を求めたり申請したりすることは保証されない。また、私たちが候補製品のために加速承認申請を提出することを決定した場合、そのような提出または申請が受け入れられること、または開発加速、審査または承認がタイムリーに承認されるか、または全く保証されない保証はない。FDAまたは他の同様の外国規制機関も、私たちの申請を考慮したり、任意の種類の申請を承認する前にさらなる検討を要求することができる。もし私たちの候補製品が加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得られなかった場合、候補製品の商業化の時間がより長くなり(あれば)、候補製品の開発コストを増加させ、市場での競争地位を損なう可能性がある。
私たちは、私たちの候補製品のためにFast Trackや他の規制指定を求めたり維持したりすることに成功できない可能性があり、そのような指定は、実際にはより速い開発や規制承認プロセスをもたらすことができない可能性があります。
我々は2023年5月に難治性ループス腎炎患者のKYV−101を治療するための高速チャネル認証を取得し、2023年12月に重症筋無力患者のKYV−101を治療するための迅速チャネル認証を取得し、2024年1月に多発性硬化症患者のKYV−101を治療するための高速チャネル認証を取得し、2024年7月にSPを治療するためのKYV−101の再生医学高度療法(RMAT)認証を取得したが、これらの認証は従来のFDAプログラムよりも速い開発過程、規制審査または規制承認プロセスを経験することを保証することはできない。また，FDAが高速チャネルや他の加速審査指定が我々の臨床開発計画データの支持を得なくなったと考えた場合，その指定を撤回する可能性がある。また、迅速な審査手続きの資格は、最終的に規制部門のこのような候補製品の承認を得ることを保証していません。アクセス加速計画は開発や承認過程を加速する可能性があるが，承認基準を変更することはない.
さらに、FDAの1つまたは複数の迅速な計画指定によって私たちのいくつかの候補製品の開発を加速する機会を求めることができるかもしれないが、私たちのどの候補製品もそのような計画に参加する資格があるという保証はない。FDAは我々が提案した目標適応やわれわれの臨床開発計画の他の点がこのような加速計画の条件を満たしていないことを決定する可能性がある。
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*私たちの候補製品のために孤児薬物指定または孤児薬物独占経営権を得ることができない場合があります。
米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、FDAは、米国では20万人未満または米国で20万人を超える影響を与える疾患または疾患であることが一般的であり、米国ではこのような疾患または疾患を治療する製品を開発および提供するコストが製品の販売から回収されるという合理的な期待がない、まれな疾患または疾患の治療のための医薬または生物製品に孤児の称号を付与することができる。孤児薬物指定は候補製品の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において候補製品にいかなる利点をもたらすこともない。我々は2024年4月にFDAから重症筋無力症の治療のためのKYV−101の孤児薬物名を取得したが，我々の製品の米国や他の司法管轄区の他の適応候補製品では孤児薬物名が得られない可能性がある。
候補製品の孤児薬物指定を獲得しても，その候補製品の孤児薬物独占経営権を得ることができない可能性がある。孤児薬物指定を有する製品がその後、そのような指定された疾患または状況に対するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物の独占経営権を得る権利があり、これは、承認された日から7年以内に、FDAは、限られた場合、例えば、より良い有効性または安全性に基づいて、または患者ケアまたは医薬品供給問題に重大な貢献をしない限り、孤児独自の薬物を有する製品と比較して臨床的利点を示す他の同じ適応に対して同じ薬物または生物学的薬物を販売する任意の申請を許可することができないことを意味する。しかしながら，競争相手は同一適応の異なる製品や異なる適応の同じ製品の承認を得る可能性があるが，これはラベル外で孤立した適応に用いられる可能性がある。もし競争相手が私たちの前にFDAで定義された同じ製品の承認を得た場合、あるいは私たちが承認を求めている同じ適応、または私たちの製品が競争相手の製品の範囲に含まれていると決定された場合、孤立薬物排他性もまた7年以内に私たちの製品の承認を阻止する可能性がある。市販承認の適応が私たちが獲得した孤児薬物指定よりも広い適応を求めれば，孤児薬物の排他性を得る資格がないかもしれない。EUの孤児薬の地位は似たような要求と利益を持っているが、同じではない。FDAまたはEMAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の薬剤を保証できない場合、孤児薬の排他性を失う可能性がある。
最後に，我々が1つの製品の孤児薬物排他性を獲得しても，この排他性は競合から製品を効果的に保護できない可能性があるが，FDAは，場合によっては同じ活性部分を有する別の薬剤が同じ条件のために承認されることができるという立場であるからである。具体的には、FDAの法規制は、FDAが、より安全で、より有効であることが証明され、または患者ケアに大きな貢献があることが証明されているので、後者の薬剤が臨床的に良いと結論した場合、同じ活性部分を有する別の薬剤を同じ疾患に使用することを承認することができる。
*我々は、硬直性ヒト症候群を治療するためのKYV-101の再生医学高度治療、またはRMATを取得した。この指定は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、これらの候補製品が上場承認される可能性も増加しない可能性がある。
2024年7月、SPSを治療するためのKYV-101再生医学高度療法の称号を得た。
1つの会社は、その候補製品のRMAT認証を要求することができ、この製品が以下の基準に適合する場合、認証を付与することができる：(1)細胞療法、治療用組織工学製品、ヒト細胞および組織製品、またはこれらの療法または製品を使用する任意の組み合わせ製品である；(2)深刻または生命に危険な疾患または状態を治療、修正、逆転または治癒することを目的としている；および(3)このような疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する可能性があることを予備的な臨床証拠が示す。RMATの指定は、FDAとより頻繁に会議を開いて候補製品の開発計画を検討すること、および潜在的なスクロール審査および優先審査の資格を含む潜在的な利点を提供する。RMAT認証が付与された製品も、長期的な臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替物または中間終点に基づいて、または承認後により多くの場所に拡大し、加速的な承認を得ることを含む、大量の場所から取得されたデータに依存する資格がある。加速的承認を得たRMAT指定製品は、臨床証拠、臨床研究、患者登録または他の真の証拠源(例えば、電子健康記録)を提出することによって、より大きな検証性データセットを収集することによって、または治療を承認する前に、そのような治療を受けたすべての患者を承認後に監視することによって、その承認後の要求を満たすことができる。
RMAT指定は、製品承認の基準を変更しないし、そのような指定または資格が迅速な審査または承認をもたらすか、または承認された指示がRMAT指定によってカバーされる指示よりも小さくないことを保証することもできない。また，臨床データの出現に伴い資格基準を満たさなくなると，RMATの指定が取り消される可能性がある。
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最近公布された立法、将来の立法、その他の医療改革措置は、候補製品のマーケティング承認を獲得し、それを商業化することの難しさとコストを増加させ、私たちが設定する可能性のある価格に影響を与える可能性がある。
米国や一部の外国司法管轄地域では，医療システムはコスト制御措置を含む複数の立法·規制改革を継続している
これは新薬のカバー範囲や精算範囲を減少または制限し、上場承認された候補製品を利益よく販売する能力に影響を与える可能性がある。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている。
例えば、2010年3月、米国では、米国政府や民間保険会社が医療保健に資金を提供する方法を大きく変え、製薬業に大きく影響を与えた“医療·教育調整法”によって改正された“患者保護·平価医療法案”が公布された。その他の事項以外に、ACAは生物製品を低コストの生物模倣薬の潜在競争を受けさせ、医療補助薬物リベート計画(MDRP)によってメーカーの吸入、輸液、点滴、移植或いは注射した薬物と生物製品下のリベートを計算し、メーカーのMDRP下の最低医療補助バックルを増加させ、メーカーの医療補助バックル義務を連邦医療補助管理に参加する看護組織の個人使用に拡大し、あるブランドの処方薬と生物製品のメーカーに対して年会費と税収を確立し、そして新しい連邦医療保険D部分カバーギャップ割引計画を構築する新しい方法を解決した。公布以来、ACAは司法、国会、行政部門の挑戦を受け、ACAのいくつかの方面の実施と廃止または代替の行動に遅延を招いた。2021年6月17日、米国最高裁は、ACAは全体的に違憲であり、“個人権限”が国会で廃止されたため、プログラム理由に基づく挑戦を却下した。また，バイデン政府のいくつかの医療改革措置もACAに影響を与えている。例えば、2022年8月16日、総裁·バイデンはACA市場で医療保険を購入した個人への増強補助金を2025年計画年に延長する“アイルランド共和法”に署名した。2025年からアイルランド共和軍は，受益者の最大自己負担コストと新たに構築されたメーカー割引計画を著しく低減することにより，連邦医療保険D部分計画下の“ドーナツ脆弱性”を解消した。ACAは未来に司法や国会で挑戦される可能性がある。他のこのような挑戦やバイデン政府の医療改革措置がACAやわれわれの業務にどのように影響するかは不明である。
さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。例えば、2011年8月2日、2011年の予算統制法が法律に署名され、それ以外にも、医療保険提供者に支払われる医療保険支払いが前期ごとに2%減少し、2013年4月1日に施行され、その後の立法改正により2031年まで有効となる。現在の立法によると、医療保険支出の実際の減少幅は2022年の1%から本自動減額の最終年度の4%まで様々になる。また、2018年5月30日、2017年Trickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn、Matthew Bellinaの裁判権法案が法律に署名されました。他の事項に加えて、この法律は、ある患者に連邦フレームワークを提供し、第1段階の臨床試験が完了し、FDAの承認を得るために調査を受けているいくつかのIND製品を使用することを可能にする。場合によっては、条件に適合する患者は、臨床試験に参加することなく、FDA拡大参入計画に従ってFDA許可を得ることなく治療を求めることができるが、現在の連邦裁判権法によれば、製造業者はIND製品を提供する義務がない。米国以外のある国·地域では、マーケティングの許可を得ていない製品については、国家管理アクセス計画により精算を提供することができる。
ACA、IRA、および将来取られる可能性のある任意の他の医療改革措置は、連邦医療保険および他の医療保険資金のさらなる減少、より厳しいカバー基準、新しい支払い方法、および私たちが受け取った任意の承認製品の価格の追加的な下振れ圧力をもたらす可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、承認されれば、収入を創出し、利益を達成することができ、あるいは候補製品を商業化することができるかもしれない。
持続的に変化する規制環境は私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
第三者決済者は，国内でも海外でも，政府のものでも商業的でも，ますます複雑な方法を開発して医療コストを抑えている。米国や多くの外国司法管轄区域は、医療システムに影響を与える立法や規制改革を策定または提案しており、これらの改革は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規制し、マーケティングの承認を得た製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。
外国、連邦と州の各レベルはすでに立法と監督管理提案を引き続き提出することが可能であり、医療保健の獲得性を拡大し、医療保健コストをコントロール或いは低減することを目的としている。コスト抑制や他の医療改革を実施することは、収入を創出し、利益を達成することを阻止するかもしれません
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私たちの製品を商業化する。これらの改革は、私たちが開発に成功し、規制承認を得る可能性のある候補製品の予想収入に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの全体的な財務状況や候補製品を開発する能力に影響を及ぼす可能性がある。
多くのEU加盟国はその医薬製品の精算手続きを定期的に審査しており、これは精算状況に悪影響を及ぼす可能性がある。EU加盟国の立法者、政策立案者、医療保険基金は、最高価格の低減、精算範囲の低下または不足、および医療コストの低減のためのブランド製品の代替品としてのより安価で一般的な製品の使用を奨励し、および/または平行輸入によって得られたブランド製品の使用を奨励するなど、コスト制御措置を引き続き提案し、実施することが予想される。また、いくつかのヨーロッパ諸国(いくつかのEU加盟国を含む)で私たちの製品の精算を得るためには、追加のデータをまとめ、私たちの製品の費用対効果を他の既存療法と比較する必要があるかもしれません。一部のEU加盟国では、より大きな市場を代表する国を含め、医療製品の衛生技術評価やHTAが定価や精算手続きでますます一般的な部分となっている。HTAプロセスは、単一の国の国家ヘルスケアシステムにおける特定の医療製品の治療、経済、および社会的影響を評価するプログラムである。HTAの結果は、EU個別加盟国の主管当局がこれらの医薬製品の価格設定と補償地位を与えることに影響を与えることが多い。現在、EU加盟国間の定価と補償決定は特定の医薬製品のHTAの影響を受ける程度がそれぞれ異なる。
2021年12月，欧州連合はHTAに関する第2021/2282号条例を採択し，第2011/24/EU号指令を改正した。この条例は2022年1月に発効し、2025年1月から発効し、EU加盟国の新医薬製品を含む衛生技術の評価における協力を促進し、これらの分野でEUレベルの共同臨床評価を行うための基礎を提供することを目的としている。この法規は3年間の過渡期が予想され、EU加盟国がEU範囲内で汎用的なHTAツール、方法、プログラムを使用することを許可し、患者に最大の潜在的影響を有する革新的な衛生技術の共同臨床評価、科学相談の連合、開発者はHTA当局に提案を求め、新興衛生技術および将来性のある技術を決定し、他の分野での自発的な協力を継続することを含む4つの主要な分野で協力することができる。EUの各加盟国は、衛生技術の非臨床(例えば、経済、社会、倫理)の評価を引き続き担当し、定価と精算について決定する。もし私たちがEU加盟国で私たちが開発に成功し、規制承認を得る可能性のある候補製品に対して有利な価格設定と清算の地位を維持できなければ、これらの製品はEUのいかなる予想収入と成長見通しにおいても否定的な影響を受ける可能性がある。
EUの立法者，政策立案者，医療保険基金は，医療コストを低減するためにコスト制御措置を提案·実施し続ける可能性がある。これらの措置には、私たちが開発に成功する可能性のある候補製品に対する価格制限と、規制部門の承認を得る可能性のある候補製品の価格、または政府当局または第三者支払人がこれらの製品に提供する清算レベルが含まれる可能性がある。また、自国内製品の価格決定を支援するために、他の国で決定された医薬製品価格を“参考価格”として使用する欧州連合や他の国が増えている。そのため、一部の国の医薬製品価格の低下傾向は他の国に類似した低下傾向を招く可能性がある。
*当社のサービスは、環境、社会および企業管理またはESG事項、またはそのような事項に対する当社の報告に悪影響を及ぼす場合があります。
いくつかの投資家、従業員、パートナー、および他の利害関係者は、ESG問題にますます注目している。ESG事項に対する内部的な努力があり、将来増加すべき開示のための準備がありますが、私たちはこれらの事項について責任を持って行動していないとみなされるかもしれません。これは私たちに否定的な影響を与えるかもしれません。また、2024年3月6日、アメリカ証券取引委員会は上場会社の新しい規則を決定し、気候関連情報の広範な開示を要求し、そして気候関連問題が私たちの業務戦略、経営結果と財務状況に対する影響に対して重要な分析、即ちアメリカ証券取引委員会の気候開示規則、及び広範な認証要求を行った。新しい規則は、気候に関連する私たちのリスクと機会、温室効果ガス排出リスト、気候に関連する目標および目標、ならびに有形リスクおよび移行リスクの財務的影響を開示し、これらのリスクおよび機会を重要な程度に開示することを要求する。その後、2024年4月、米国証券取引委員会は、ある課題が解決されるまで“米国証券取引委員会気候開示規則”の実施を一時停止する命令を発表した。それにもかかわらず、私たちの法律、会計、その他のコンプライアンス費用は大幅に増加する可能性があり、私たちが実施可能な“アメリカ証券取引委員会”気候開示規則に準備している間に、コンプライアンス作業は管理層の時間と注意力を分散させる可能性があり、“米国証券取引委員会気候開示規則”が最終的に発効すれば、このような費用、努力、管理時間、注意力の移動が大きくなる可能性がある。このような新しい規定のせいで、私たちはまた法律や規制行動やクレームに直面する可能性がある。また、米国証券取引委員会は、公開届出文書中の既存の気候変動に関する開示を検討しており、米国証券取引委員会が我々の既存の気候を告発すれば、法執行の可能性を増加させると発表した
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開示された情報は誤解を持っているか、または欠陥がある。このようなすべてのリスクは、私たちの業務、財務状況、および/または株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちはアメリカと外国のいくつかの反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁、その他の貿易法律と法規の制約を受けている。私たちは違反によって深刻な結果に直面するかもしれない。
その他の事項を除いて、米国および外国の反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁およびその他の貿易法律および法規は、総称して貿易法と呼ばれ、会社およびその従業員、代理人、臨床研究組織、法律顧問、会計士、コンサルタント、請負業者および他のパートナーの許可、約束、提供、誘致、直接または間接的に公共または民間部門の受取人の腐敗または不当な支払い、または任意の他の価値のあるものを受け入れることを禁止する。貿易法違反は、大量の刑事罰金と民事処罰、監禁、貿易特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反と詐欺訴訟、名声損害、その他の結果を招く可能性がある。私たちは政府当局や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。
私たちはまた、時間が経つにつれて、アメリカ以外での私たちの活動が増加すると予想している。私たちは、第三者を招いて臨床試験および/または必要な許可、許可、特許登録、および他の規制承認を得ることを計画しており、私たちがこのような活動を明確に許可したり、事前に理解していなくても、私たちは、私たちの人員、代理、またはパートナーの腐敗、または他の不正活動に責任を負うことが要求されるかもしれない。私たちがアメリカ以外での業務をさらに拡大すれば、私たちは各管轄区域で事業を展開することを計画している多くの法律と法規を遵守するために追加の資源を投入しなければならない。“海外腐敗防止法”は、いかなる米国人個人または企業が、いかなる外国人官僚、政党または候補者および他の関係者にも直接的または間接的に支払い、提供、許可支払い、または任意の価値のあるものを提供することを禁止し、その個人または企業が業務を獲得または保持するのを助けるために、外国の実体の任意の行為または決定に影響を与えることを目的としている。“海外腐敗防止法”はまた、米国に上場する証券会社にある会計条項を遵守することを要求し、これらの条項は、会社(国際子会社を含む)のすべての取引の帳簿と記録を正確かつ公平に反映し、国際業務のために適切な内部会計制御システムを設計し、維持することを要求する。
“反海外腐敗法”を遵守することは高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は製薬業に特別な挑戦をもたらしており、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は外国人官僚とされている。臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われた何らかの金は、政府関係者に支払われた不正金と考えられ、“海外腐敗防止法”の法執行行動につながった。
様々な法律、法規、および行政命令はまた、米国国外での使用および伝播を制限するか、または国家セキュリティ目的のために秘密にされた情報と、特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データとを特定の非米国国民と共有する。もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大すれば、これらの法律を遵守するためにもっと多くの資源を投入する必要があります。これらの法律は、アメリカ以外の地域で特定の製品や候補製品の開発、製造、販売を阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの研究開発コストを増加させるかもしれません。
国際ビジネス慣行に関する法律を遵守しなければ、重大な民事·刑事罰を受け、政府契約の資格を一時停止または廃止する可能性がある。米国証券取引委員会は、発行者が海外腐敗防止法の会計規定に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性もある。
データやプライバシーに関するリスク
私たちの内部情報技術システム、または私たちが依存しているCRO、CMO、臨床サイトまたは他の請負業者またはコンサルタントが使用しているシステムが破壊されたり、利用できなくなったり、セキュリティホール、データ損失または漏洩、または他の中断を受けたりする場合、私たちは、運営またはサービス中断、私たちの名声に対する損害、訴訟、罰金、処罰および責任、私たちの業務に関連する敏感な情報の損害、およびその他の不利な結果を含む、このような被害に起因する重大な不利な結果を受ける可能性があります。
当社の通常の業務において、当社および当社が依存する第三者は機密データを処理し、その結果、当社および当社が依存する第三者は、セキュリティインシデントを引き起こす可能性のあるさまざまな進化する脅威に直面しています。
我々の内部情報技術システムおよび我々が依存するCRO、CMO、臨床サイトおよび他の請負業者およびコンサルタントのシステムは、ネットワーク攻撃、コンピュータウイルス、エラー、ワームまたは他の悪意のあるコード、マルウェア(高度な持続的な脅威侵入の結果を含む)およびコンピュータハッカーの他の攻撃、解読、アプリケーションセキュリティ攻撃、社会工学(ネットワーク釣りによる攻撃を含む)、当社の第三者サービスプロバイダを介したサプライチェーン攻撃および脆弱性、サービス拒否攻撃(証拠充填など)、証拠取得、人員不正行為またはエラー、サプライチェーン攻撃を受けやすい
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ソフトウェアエラー、サーバ障害、ソフトウェアまたはハードウェア障害、データまたは他の情報技術資産損失、広告ソフトウェア、電気通信障害、地震、火災、洪水、および他の同様の脅威。
このような脅威は一般的であり、上昇し続けており、検出がますます困難になっており、伝統的なコンピュータ“ハッカー”、脅威行為者、“ハッカー活動家”、組織的犯罪脅威行為者、人員(例えば、窃盗または乱用によって)、複雑な民族国家および民族国家によって支持される行為者を含む様々なソースから来ている。特に、組織犯罪脅威行為者、民族国家、および民族国家によって支持される行為者からの攻撃を含む恐喝ソフトウェア攻撃は、ますます一般的かつ深刻になっており、私たちの運営の深刻な中断、遅延または中断、データ(敏感な顧客情報を含む)の損失、収入損失、データまたはシステムの回復の巨額の追加費用、名声損失、および資金移転をもたらす可能性がある。恐喝ソフトウェア攻撃の負の影響を軽減するためには、恐喝金を支払うことが望ましいが、私たちはそうしたくないか、またはそうできないかもしれない(例えば、適用される法律または法規がそのような支払いを禁止することを含む)。
地政学的な理由で、軍事衝突と防御活動に合わせて、一部の行為者は現在もサイバー攻撃に従事しており、民族国家行為者を含むが限定されないサイバー攻撃に従事し続けることが予想される。戦争と他の重大な衝突の間、私たち、私たちが依存している第三者、および私たちの顧客は、回復性ネットワーク攻撃を含む高リスクを受けやすいかもしれません。承認されれば、これらの攻撃は、私たちのシステムと運営、サプライチェーン、および私たちの製品を生産、販売、流通する能力を実質的に混乱させる可能性があります。セキュリティ事件を経験することに加えて、第三者は、公共ソース、データ仲介人、または他の方法から、私たちの組織に関する競争の敏感な詳細を漏洩し、私たちの競争優位性または市場地位を破壊するために使用される可能性がある私たちに関する敏感な情報を収集、収集、または推定することも可能である。
また、ますます多くの従業員が私たちのオフィスやネットワークの外でネットワーク接続、コンピュータ、設備を使用して、家、途中、公共の場所で働くことを含めて、遠隔作業がより一般的になり、私たちの情報技術システムとデータのリスクを増加させている。
さらに、将来のビジネス取引(例えば、買収または統合)は、私たちのシステムが、買収または統合エンティティのシステムおよび技術に存在する脆弱性の負の影響を受ける可能性があるので、より多くのネットワークセキュリティリスクおよび脆弱性に直面する可能性がある。また，このような買収や統合されたエンティティの職務調査では発見されなかったセキュリティ問題が発見される可能性があり，会社を我々の情報技術環境やセキュリティ計画に統合することは困難である可能性がある.
我々はこのような脆弱性を利用するための脅威と技術が常に変化し、本質的に複雑であるため、すべての脆弱性を検出し、修復するための措置を取っているが、私たちはすべての脆弱性を検出し、修復することができないかもしれない。したがって、このような脆弱性は利用されることができるが、セキュリティイベントが発生した後に検出される可能性がある。さらに、私たちはこのような決定された抜け穴を解決するための救済措置を制定して配置することに遅延があるかもしれない。
当社は、クラウドベースのインフラストラクチャ、暗号化および認証技術、従業員電子メール、および他の機能を含むが、これらに限定されない様々な環境で敏感な情報を処理するために、第三者サービスプロバイダおよび技術に依存して重要なビジネスシステムを実行する。私たちはまた、第三者サービスプロバイダに依存して、私たちの臨床試験を支援し、他の製品やサービスを提供したり、他の方法で私たちの業務を運営したりします。これらの第三者の情報セキュリティアプローチを監視する能力は限られており、これらの第三者には十分な情報セキュリティ対策がない可能性がある。もし私たちの第三者サービス提供者がセキュリティ事件や他の中断に遭遇したら、私たちは悪い結果に直面するかもしれない。第三者サービス提供者がプライバシーや安全に関する義務を履行できなかった場合、損害賠償を受ける権利があるかもしれませんが、どの賠償も私たちの損害を補うのに十分ではないかもしれません。あるいはそのような賠償を取り戻すことができないかもしれません。さらに、サプライチェーン攻撃の頻度と深刻さが増加しており、私たちのサプライチェーンまたは私たちの第三者パートナーのサプライチェーン内の第三者およびインフラが被害を受けていないこと、または利用可能な欠陥やエラーを含まないことを保証することはできません。これらの欠陥やエラーは、私たちの情報技術システム(私たちのサービスを含む)や私たちと私たちのサービスをサポートする第三者情報技術システムを破壊または中断させる可能性があります。
任意の以前の識別または同様の脅威は、不正、不正または意外な取得、修正、廃棄、損失、変更、暗号化、開示、または私たちの敏感なデータまたは私たちの情報技術システム、または私たちが依存する第三者の敏感なデータまたはシステムにアクセスする可能性があるセキュリティイベントまたは他の中断をもたらす可能性がある。セキュリティイベントまたは他の中断は、(臨床試験を含む)サービスを提供する私たち(および私たちが依存する第三者)の能力を乱す可能性がある。
重大なセキュリティホールや中断に関連するコストは巨大であり、私たちに巨額の費用を招く可能性がある。もし私たちのCRO、CMO、臨床サイト、および他の請負業者およびコンサルタントの情報技術システムが中断またはセキュリティイベントの影響を受ける場合、私たちはこのような第三者に対応するのに十分な資源がないかもしれません。私たちはそのようなイベントの影響を軽減するために大量の資源を費やし、将来のこのようなイベントの発生を防止するために保護措置を制定し、実施しなければなりません。
このような事件が発生し、私たちの運営が中断された場合、私たちの業務や開発計画が中断される可能性があります。例えば、製品候補の完了または行われている臨床試験における臨床試験データの損失
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私たちの規制承認作業が遅延する可能性があり、データを回復または複製するコストが著しく増加する可能性があります。任意の中断またはセキュリティイベントにより、私たちのデータまたはアプリケーションが失われたり、破損したり、個人、機密、または独自の情報が適切に開示されない場合、私たちは責任を招く可能性があり、任意の候補製品のさらなる開発が延期される可能性があります。適用されるデータプライバシーとセキュリティ義務は、関連利害関係者にセキュリティイベントを通知することを要求する可能性があります。このような開示は費用が高く、そのような要求を開示または遵守しないことは悪い結果をもたらすかもしれない。このようないかなる事件もまた、法律のクレームや訴訟、個人情報のプライバシーを保護する法的責任と重大な監督管理処罰、そして私たちの名声と私たちの臨床試験に対する自信の喪失を招く可能性があり、これは私たちの候補製品の臨床開発を遅らせる可能性がある。
*データプライバシーおよびセキュリティに関する法律、法規およびその他の義務を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事または刑事罰を含む場合があります)、個人訴訟、負の宣伝、および/または、当社の運営実績およびビジネスに悪影響を及ぼす可能性があるその他の悪い結果をもたらす場合があります。
私たちと私たちのパートナーは、連邦、州、および外国のデータ保護法律および法規(すなわち、プライバシーおよびデータセキュリティに関する法律および法規)によって制約される可能性があります。米国では、州データ漏洩通知法、州健康情報プライバシー法、連邦と州消費者保護法律法規、健康関連情報および他の個人情報の収集、使用、開示および保護を管理する連邦および州法律法規が多く、私たちの運営または私たちのパートナーの運営に適用される可能性がある。また，1996年の“健康保険携帯性·責任法案”(HIPAA)に規定されているプライバシーやセキュリティ要求に制約された第三者(臨床試験データを取得した研究機関を含む)から健康情報を取得する可能性がある。事実と状況によると、私たちがHIPAAに違反したら、私たちは処罰を受けるかもしれない。
連邦貿易委員会や連邦貿易委員会によると、HIPAAが適用されなくても、消費者の個人情報安全を保護する適切な措置が取られていなくても、連邦貿易委員会法に違反した不公平な行為ややり方を構成したり、商業に影響を与えたりする可能性がある。連邦貿易委員会は、ある企業のデータセキュリティ対策が、消費者情報の感度および数、その業務の規模および複雑さ、および安全性の向上および脆弱性を低減するために使用できるツールのコストのために合理的かつ適切になると予想している。個人が識別可能な健康情報は敏感なデータと考えられ，より強力に保護されるべきである。
さらに、いくつかの州の法律は、場合によっては健康に関する情報および他の個人情報のプライバシーおよびセキュリティを管理しており、いくつかの法律は、HIPAAよりも厳しく、範囲が広いか、または保護された健康情報に関してより大きな個人的権利を提供する可能性があり、多くの法律が互いに異なる可能性があり、コンプライアンス作業を複雑化させる。適用される場合には、これらの法律を遵守しない場合には、重大な民事及び/又は刑事罰及び私的訴訟を引き起こす可能性がある。例えば、カリフォルニアは“カリフォルニア消費者プライバシー法”(California Consumer Privacy Act、略称CCPA)を公布し、カリフォルニアの消費者のためにその情報を開示しない権利を選択することを含む新しいプライバシー権(例えば、法律定義)を作成し、消費者または家庭のある個人データを処理するエンティティに対してより多くのプライバシーおよびセキュリティ義務を規定する。CCPAはまた、特定のデータ漏洩のために法定損害賠償を有する個人訴権を作成し、それにより、データ漏洩に関連するリスクを潜在的に増加させる。現在書かれているように，CCPAは我々の業務活動に影響を与える可能性があり，個人データや保護された健康情報に関する変化する規制環境における我々の業務の脆弱性を示している。さらに、カリフォルニアプライバシー権法案やCPRAはCCPAを改正した。CPRA導入の変化は、カバーする企業に、追加の消費者権利プログラム、データ使用の制限、より高いリスクデータの新しい監査要件、および敏感なデータのいくつかの用途の選択脱退を含む追加のデータ保護義務を課す。CPRAによる修正案はまた、実質的な法規の発行を許可し、プライバシーと情報セキュリティ法執行の強化につながる可能性がある新しいカリフォルニア州データ保護機関を作成した。追加的なコンプライアンス投資と潜在的なビジネスプロセスの変更が必要になる可能性があります。
一部の観察者は、CCPAは米国のより厳格なプライバシー立法傾向の開始を示している可能性があり、これは私たちの潜在的な責任を増加させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があると指摘している。新しい消費者プライバシー法は2023年にコネチカット州、コロラド州、バージニア州、ユタ州で発効した。また、デラウェア州、フロリダ州、インディアナ州、アイオワ州、モンタナ州、オレゴン州、テネシー州、テキサス州、その他の州ではプライバシー法が成立しており、2024年7月1日から2026年までの有効期限がある。いくつかの州の法律はまた、消費者から収集できるデータと、企業がどのようにこれらのデータを使用して開示することができるかを最小化する。これらの州のプライバシー法はまた、企業が消費者にデータ収集、使用、共有のやり方を開示することを求めている。さらに、いくつかの法律(CPRAを含む)および他の独立した健康プライバシー法は、健康に関する情報を追加的に保障して開示し、いくつかの法律は、2024年に施行されたワシントン私の健康私のデータ法案のような消費者健康データを専門的に規制する。さらに、他の州でも、上述した最近採択された法律と類似した新しいプライバシー法が提案されている。このような提案された立法が通過されると、追加の複雑性、要求変化、制限、および潜在的な法的リスクが増加する可能性があり、コンプライアンス計画、影響戦略、および以前の有用なデータの利用可能性に追加のリソースを投入する必要があり、コンプライアンスコストの増加および/またはビジネス実践および政策の変化をもたらす可能性がある。アメリカの様々な州に全面的なプライバシー法が存在することは私たちのコンプライアンス義務をもっと複雑にするだろう
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そして費用が高く、私たちが法執行行動を受けるか、または他の方法で法的責任を遵守しない可能性を招く可能性が増加するかもしれない。
*EUの一般的なデータ保護条例、またはEUのGDPR、およびイギリスのかなりの法律、またはイギリスのGDPR、およびEUのGDPRを含む外国データ保護法は、処理がどこで行われても、健康に関連するデータおよび他の個人データの処理にも適用可能です。
GDPRはヨーロッパ経済区(EEA)あるいはイギリス国内の個人データの制御者と処理者に対して厳格な要求を提出した。GDPRは、欧州経済地域または連合王国に設立された任意の会社、ならびに欧州経済区または連合王国以外の会社に適用され、欧州経済区または連合王国の個人に商品またはサービスを提供するか、または彼らの行動を監視することに関連する個人データを収集して使用する。GDPRは欧州経済圏加盟国と連合王国が個人データ処理を管理する国家立法、法規とガイドラインと共に、臨床試験と有害事象報告からの健康データを含む個人データの収集、分析と伝送能力に厳格な義務と制限を加えている。特に，これらの義務や制限は，個人データに関する個人の同意，個人への情報提供，個人データの欧州経済区や連合王国への移行，セキュリティ規定違反の通知，個人データのセキュリティと秘密保持，データ保護義務違反行為には可能な巨額の罰金を科すことに関連している.GDPRを遵守しなければならない企業は、より強力なデータ保護要件の規制実行を含む、より多くのコンプライアンス義務とリスクに直面しており、規定に適合していない会社は、金額が大きい者を基準として、2000ユーロ万(GB 1750万)以上、または規定された会社の世界年収の4%に満たない罰金を科される可能性がある。現在、EU GDPRとイギリスGDPRはほぼ一致しているが、イギリス新政府は既存のイギリスの枠組みを改正する法案を再提出し、2024年7月17日に国王の演説で議会に提出されたことを法案の形で発表した。現在、その意図された目的に対する一般的な説明に加えて、この法案の条項やそれがイギリスの枠組みをどの程度修正するかは具体的に明らかにされていない。この法案が可決されれば、追加のコンプライアンスコストを招き、私たちの全体的なリスクを増加させる可能性があります。ヨーロッパ経済地域とイギリスで統一的な方法をとることができなくなる可能性があるので、新しい枠組みと一致するように、私たちの流れと手続きを修正する必要があります。
欧州経済圏加盟国とイギリスのGDPRと関連する現地立法を遵守することが激務である可能性が高く、私たちの発展活動を中断または延期し、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼす可能性があることを確保するためのメカニズムを実施する。上記に加えて、GDPRまたは他の適用可能なプライバシーおよびデータ保護法律法規の違反は、規制調査、名声被害、および集団訴訟タイプの訴訟を含むデータの使用、執行通知、または潜在的な民事クレームの停止/変更を命令する可能性があります。我々のセキュリティプログラムの審査、データ保護者の採用、関連請負業者とのデータ処理協定の締結など、適切な場合にはGDPRを遵守する手順をとっているが、遵守を実現し維持する努力は完全には成功しない可能性がある。
米国と外国のプライバシーと安全法律、規則、法規を遵守することは、費用の高いコンプライアンス作業を行い、データを収集、使用、開示する能力を制限すること、または場合によっては、私たちまたは私たちのパートナーまたはサプライヤーがいくつかの司法管轄区域で運営する能力に影響を与えることを要求する可能性がある。これらの進化し続ける法則のどれもが異なる解釈を受けるかもしれません米国および外国のデータ保護法律および法規を遵守しないことは、政府の調査および法執行行動(民事または刑事罰を含む可能性がある)、罰金、個人訴訟および/または負の宣伝を招き、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。さらに、私たちまたはパートナーが情報を取得する患者、および私たちとこの情報を共有する提供者は、契約上、私たちが情報を使用して開示する能力を制限するかもしれません。私たちがプライバシー権を侵害していると主張し、データ保護法を遵守できなかったり、私たちの契約義務に違反したりして、私たちが責任を負わなくても、弁護の費用が高く、時間がかかり、否定的な宣伝を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
われわれは第三者によるわれわれの臨床前研究と臨床試験，研究者による試験を継続して行う予定である。もしこれらの第三者が契約の要求に従って実行されず、法律や法規の要求を満たしていない、予想された締め切りを逃したり、協力関係を終了したりしない場合、私たちの開発計画は延期され、コストが高く、または成功しない可能性があり、私たちは私たちの候補製品のために規制部門の承認を求めたり、商業化することができないかもしれない。
著者らは未来に第三者臨床研究者、CROと臨床データ管理組織に依存して、著者らの現在或いは未来の候補製品の臨床前研究と臨床試験を行い、監督と監視するつもりである。また，第三者が行っており，我々の候補製品について調査者による試験を継続する予定である。われわれは現在これらの第三者に依存し続けているため，臨床前研究と臨床試験の時間，品質，その他の制御は，我々が独立して行う場合よりも少なくなる。この人たちはそうでもなく、私たちの従業員でもなく、私たちは彼らが私たちのプロジェクトに投入する時間と資源を制限するつもりだ。
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さらに、これらの参加者は他のエンティティと契約関係にある可能性があり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、これは私たちの計画から時間と資源を消費するかもしれない。
会社として、マーケティング承認を得るために必要な申請の提出と支援には経験がありません。上場承認を得るためには、広範な臨床前と臨床データ及び支持情報を監督機関に提出し、この適応に対する候補製品の安全性或いは有効性を確定する必要がある。上場承認を確保するには，適用される規制機関に製品製造過程に関する情報を提出し，適用された規制機関が製造施設や臨床試験地点を検査する必要がある。
大規模な臨床試験は大量の財務と管理資源を必要とし、そして第三者の臨床研究者、CRO、パートナー或いは顧問に依存する。第三者臨床研究者或いはCROに依存することは私たちにコントロールできない遅延と挑戦に直面させる可能性がある。私たちは、これらの異なる施設を使用した製品治療の参加者の臨床結果を我々の製品登録に含めることを可能にするために、異なる施設で生産された製品間に十分な比較可能性を証明することができないかもしれない。さらに、私たちの第三者臨床製造業者は、彼らの重要な従業員の損失や彼らの原材料供給中断を含む、彼らの業務中断のため、私たちの候補製品を生産できないか、または他の方法で彼らの義務を履行できないかもしれません。
私たちの開発活動でこのような第三者への依存はこのような活動に対する私たちの統制を減少させるだろう。しかし，我々のすべての臨床試験が適用された試験案や法律，法規，科学的基準に従って行われることを保証する責任があり，CRO，臨床試験場所，その他の第三者への依存はこれらの責任を免除しない。例えば，われわれのいずれの臨床前研究も良好な実験室実践やGLPに従って行われており，臨床試験もGCPに従って行われていることを確認していきたい。さらに、FDAおよび類似の外国監督機関は、データおよび報告の結果が信頼性かつ正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性、および機密性を保護するために、GCPの実施、記録、および臨床試験結果の報告の規定を遵守することを要求する。規制機関は、試験スポンサー、臨床研究者、試験場所、およびCROを含むいくつかの第三者の定期検査(NDAまたはBLAへのFDAへの提出後の承認前検査を含む)を行うことによって、これらの要求を実行する。もし私たち、私たちのCRO、臨床試験場所、または他の第三者が適用されたGCPまたは他の法規要件を遵守できなかった場合、私たちまたは彼らは強制的に実行または他の法的行動を取られる可能性があり、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は追加の臨床試験を要求するかもしれない。特定の規制機関が検査を行った後、この監督機関は私たちのいかなる臨床試験がGCP規定に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。さらに、我々のCRO、臨床調査者、または他の第三者が連邦または州医療詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規またはヘルスケアプライバシーおよびセキュリティ法に違反した場合、私たちの業務は大きな影響を受ける可能性がある。
これらの第三者が規制要件または私たちが宣言した合意に基づいて、その契約義務の履行、期待期間を満たすこと、または私たちの臨床試験を行うことに成功しなかったので、私たちの臨床試験を繰り返し、延長、遅延または終了する必要があるかもしれません。私たちの臨床試験は、私たちの候補製品のマーケティング承認を得る過程で遅延されることができないか、または可能性があり、私たちの候補製品を商業化することに成功するか、または私たちまたは彼らが規制法執行行動の影響を受ける可能性があるかもしれません。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。もし私たちが将来第三者サービスプロバイダの業績を識別して管理することができなければ、私たちの業務は実質的で不利な影響を受ける可能性がある。
もし私たちがこのような第三者との任意の関係が終わったら、私たちは代替計画や商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。他の請負業者を交換または増加させることは、追加のコストおよび時間に関連し、時間および重点を管理する必要がある。しかも、新しい第三者が仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって、遅延が発生する可能性があり、これは私たちが予想される開発スケジュールを満たす能力を損なうかもしれない。さらに、私たちの任意の協力者との合意が終了すれば、その協力者が私たちに許可してくれた技術および知的財産権へのアクセスが制限されたり、完全に終了したりする可能性があり、これは、協力者の技術や知的財産権を利用して私たちの候補製品の開発を継続することを延期するか、またはこれらの候補製品の開発を完全に停止することを要求する可能性がある。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはその中のいくつかの関係をFDAに報告することを要求されるかもしれない。FDAは、私たちおよび/または主要な研究者間の経済関係が利益の衝突をもたらし、または他の方法でこの研究の解釈に影響を与えていると結論するかもしれない。したがって，FDAは適用された臨床試験地点で生じるデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これはFDAが私たちのマーケティング申請を承認または拒否することを遅延させる可能性があり、最終的に私たちの1つ以上の候補製品が規制部門の承認を拒否される可能性がある。
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私たちは私たちの候補製品を供給するために第三者製造業者と供給者に依存する。私たちの第三者製造業者またはサプライヤーの損失、または彼らが適用される法規要件を遵守できなかったか、または許容可能な時間範囲内で許容可能な品質レベルまたは価格で十分な量の製品を供給することができなかったか、または全くできなかったことは、私たちの業務に重大で不利な影響を与えるであろう。
私たちは薬品の製造、貯蔵、流通、または品質検査施設を持っていないし、経営していない。私たちは現在、第三者契約開発者とメーカーが私たちの候補製品のために原料薬、薬品、原材料、サンプル、成分とその他の材料を生産することに依存していると予想されている。例えば、無錫プロトコルによると、無錫は著者らのKYV-101候補製品にいくつかのカスタマイズされた細胞製造、放出とテストサービスを提供する；オックスフォードプロトコルによると、著者らは最近オックスフォードを招いてレンチウイルスベクター技術開発サービスを担当し、目的はオックスフォードが研究開発目的と臨床試験のためにレンチウイルスベクターを最終的に製造し、供給することである；ElevateBioプロトコルによると、ElevateBioは低コストで完全に閉鎖された自動車T細胞候補製品プロセスを開発するためにプロセス開発サービスを担当している。
第三者メーカーに依存することは、私たち自身が候補製品を作るのではなく、私たちを違うリスクに直面させるかもしれない。著者らの臨床前と臨床開発製品の供給が制限されないこと、中断、終了、或いは満足できる品質を有するか、或いは受け入れ可能な価格で供給されることを保証することはできない。また、私たちのメーカーのどの交換にも大量の作業と時間が必要になる可能性があります。合格した交換数が限られている可能性があります。
私たちの候補製品の製造過程はFDA、EMA、外国規制機関の審査を受けています。私たちと私たちのサプライヤーとメーカー、その中のいくつかは現在私たちの唯一の供給源であり、適用された製造要求を満たし、監督機関の要求の厳格な施設とプロセス検証テストを受けなければならず、cGMPのような規制基準に適合し、場合によっては、現在の良好な組織実践或いはCGTP要求にも符合する。上場承認を得るためには，FDA，EMA，外国規制機関に製品製造過程に関する情報を提出し，製造施設を検査する必要がある。もし私たちのCMOが私たちの規格やFDA、EMAなどの外国規制機関の厳しい規制要件に合った材料を作ることに成功しなければ、私たちの候補製品の要素を生産するために彼らの施設に依存できないかもしれません。また，我々は自分で製造過程を行わず，我々のCMOに依存して現在の法規の要求に応じた製造を行っている.もし私たちのどのメーカーも、そのような要求を遵守していない場合、または品質、時間、または他の態様に関連する義務を履行していない場合、または私たちの予想される製造能力または材料供給が限られ、遅延、中断、または予想されるコストよりも高くなった場合、私たちは他方との合意を余儀なくされるかもしれませんが、私たちはタイムリーにまたは合理的な条項で合意することができないかもしれません。場合によっては、我々の候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、他の第三者に譲渡することは困難である可能性がある。
これらの要素は、私たちの製造業者への依存を増加させ、あるいは他の第三者製造業者に私たちの候補製品を製造または製造させることができるように、その製造業者からライセンスを取得することを要求します。もし私たちがどんな理由でメーカーの交換を要求された場合、私たちは新しいメーカーの施設とプログラムが適用された品質基準、法規、ガイドラインに適合しているかどうかを確認することを要求されます。私たちはいくつかの開発手続きを繰り返すことを要求されるかもしれません。新メーカーの検証に関連する遅延およびコストは、タイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが規制部門の任意の候補製品の承認を得たら、私たちは引き続き第三者メーカーに依存すると予想される。私たちが第三者とすでにまたは将来製造手配を達成した範囲内で、私たちはこれらの第三者に依存して、品質管理と保証に関する要求を含む契約と監督管理の要求に適合する方法でその義務を適時に履行する。我々の候補製品を生産するためのどの製造施設も、cGMP要件、品質管理、品質保証、およびそれに応じた記録およびファイルメンテナンスを継続するかどうかを含むFDAおよび外国規制機関の定期的な審査および検査を受ける。もし私たちが候補製品の第三者製造を獲得したり維持したり、商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちは候補製品の開発と商業化に成功できないかもしれない。私たちまたは第三者が私たちの製造要件を実行できなかった場合、cGMPおよびcGTPを遵守しなかった場合、またはFDA、EMA、または外国の規制機関が許容できるコンプライアンス状態を維持できなかった場合、様々な態様で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります
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また，我々のCMOは資源制限や労使紛争や不安定な政治環境によって困難に遭遇する可能性がある.もし私たちのCMOがこれらの困難に遭遇した場合、私たちは臨床前および臨床試験参加者に候補製品を提供するか、または承認されれば、参加者に治療製品を提供する能力が脅かされる。
私たちは唯一の供給源と限られた供給者に依存して、いくつかの薬品、薬品、原材料、サンプル、成分、その他の候補製品で使用される材料を提供します。これらの供給を適時に得ることができなければ、あるいは私たちのCMOと長期契約を結ぶことができなければ、時間通りに私たちの臨床試験を完成することができなくなり、私たちの候補製品の開発は延期されるかもしれません。
私たちは唯一の供給源と限られた供給者に依存して、いくつかの薬品、薬品、原材料、サンプル、成分、その他の候補製品で使用される材料を提供します。例えば、無錫は現在、KYV-101候補製品にカスタマイズされたバッテリ製造、解放、およびテストサービスを提供する唯一のサプライヤーです。私たちは現在私たちのすべてのCMOと長期供給契約を締結していません。彼らは関連購入注文が予想される納品以外のいかなる時期、任意の特定の数量、あるいは任意の特定の価格で私たちに薬品を供給する義務がありません。したがって、私たちのサプライヤーは商業的に合理的な価格で私たちに製品を販売することを停止したり、全然売っていないかもしれません。我々の臨床試験や商業化計画の推進に伴い，将来的にはいくつかのCMOと長期主供給協定を締結しようとしているが，このような合意を有利な条項で交渉できないか，あるいは全く成功しない可能性がある。もし私たちがこのような長期主供給協定を締結した場合、またはそのような製造業者とそのような合意を締結する条項が現在の割引条項に及ばなければ、拘束力のある長期購入義務の制約を受ける可能性があり、計画されたスケジュールで試験を行わなければならない場合、または購入しなければならない薬品を使用することを含む、私たちの業務を損なう可能性があります。CMOとの関係のいかなる変化も、私たちが彼らと合意した契約条項の変化は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、私たちが依存しているすべての唯一の供給源と限られた供給者は、私たちの供給品の生産を停止し、運営を停止し、私たちの競争相手に買収されたり、私たちの競争相手と独占的な手配を達成することができます。しかも、地政学的緊張は私たちのCMOに影響を及ぼすかもしれない。例えば、2024年2月、一群のアメリカ両党議員は、これらの会社を国防省の中国軍事会社リスト(1260 Hリスト)、商務部の工業と安全局実体リスト、及び財政部の非SDN中国軍工総合体会社リストに組み入れることを要求する中国生物技術会社の薬明カント株式有限会社或いは無錫の親会社薬明カント及びその付属会社の薬明生物に対する調査を呼びかけた。2024年5月、衆議院監督·問責委員会は、衆参両院全議員が通過した後、バイデン政府が法律に署名することができなければならない生物安全法案を投票で可決した。薬明カントは提案された生物安全法案(最近米国衆議院でH.R.7085と米国上院でS.3558の名称で提出された)で“注目すべき”バイオテクノロジー会社とされている。現在提案されている生物安全法は，薬明カントや中国の他の注目されている会社からのサービスや製品の購入を制限するが，米国政府との契約や米国政府の援助を受ける米国会社に影響を与えるだけである。しかし、“生物安全法”の採択は、さらなる立法、制裁または制限をもたらす可能性があり、これらの立法、制裁または制限は、これらの実体が無錫に関連しているので、無錫との関係および無錫協定に影響を与える可能性があり、これは臨床試験を延期または影響し、それによって規制機関の私たちの候補製品に対する承認を延期または阻害する可能性がある。
これらの供給のための追加的または代替的な供給者を確立し、供給者の増加または交換につながる可能性のある規制承認または承認を得ることは、コスト増加を招く可能性があり、製品を生産する能力を弱める可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす。このような中断や遅延は、合理的な価格では得られないかもしれない、または全くないかもしれない他の供給源から同様の供給を求めることを強要する可能性がある。私たちの候補製品の独占的なソースまたは限られたソースコンポーネントの供給のいかなる中断も、予定のスケジュールと予算を満たす能力に悪影響を与え、より高い費用を招き、当社の業務を損なう可能性があります。限られた供給者や唯一の供給者に依存して大きな中断を経験したことはありませんが、私たちの運営履歴は限られており、将来私たちのサプライチェーンがこのような依存や他の理由で中断されないことを保証することはできません。
私たちのサプライヤーの運営、その中のいくつかはアメリカ以外にあり、私たちがコントロールできない追加リスクの影響を受けて、これらのリスクは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう可能性があります。
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現在、私たちのいくつかの供給者たちはアメリカ以外に位置している。私たちのグローバルサプライヤーのため、私たちは海外での業務に関するリスクに直面しています
これらおよび他の私たちがコントロールできない要素は、私たちのサプライヤーの生産を中断し、私たちのサプライヤーが費用対効果または費用対効果なしに私たちの臨床用品を輸出する能力に影響を与え、私たちのサプライヤーがある材料を調達する能力を抑制する可能性があり、これらの要素のいずれも私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しを損なう可能性がある。
私たちは将来的に協力や戦略的同盟を形成したり、追加の許可手配を達成したりするかもしれませんが、これは私たちの業務に重要かもしれません。もし私たちが新しい協力を行うことができない場合、あるいはこれらや私たちの現在のどの協力も成功せず、私たちがそのような協力や許可手配のメリットを実現できなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの戦略の一部は戦略的に評価し、適切だと思う場合には、主要なバイオテクノロジーや製薬会社とのパートナーシップを構築することを含む、将来的により多くのパートナー関係を構築することである。私たちの製品開発能力は限られていて、まだ商業化する能力がありません。したがって、私たちは将来的に他の会社と協力し続け、私たちの計画や技術に重要な技術と資金を提供するかもしれません。私たちが未来に行ったどんな協力も成功しないかもしれない。私たちの協力計画の成功は私たちの協力者の努力と活動に大きく依存するだろう。
私たちの現在の協力と私たちが未来に参加するどんな協力も、以下のリスクを含む多くのリスクをもたらす可能性がある
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もし私たちの協力が候補製品の成功的な発見、開発、将来の商業化につながっていなければ(承認されれば)、または私たちの協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちはこのような協力の下で未来の研究資金やマイルストーンや特許使用料を得ることができないかもしれない。本“リスク要因”部分および本四半期報告Form 10-Qに記載されている製品開発、規制承認および将来の商業化に関連するすべてのリスクは、我々の治療協力者の活動にも適用される。さらに、もし私たちの協力者が私たちとの合意を終了したら、私たちは新しい協力者を引き付けることがもっと難しいことを発見するかもしれませんし、ビジネスや金融界での私たちの見方は不利な影響を受けるかもしれません。
私たちは私たちの候補製品のために適切なパートナーを探す上で激しい競争に直面しており、交渉過程は時間がかかり複雑である。私たちが私たちの候補製品との協力を成功させるためには、潜在的なパートナーは、私たちが求めている条項や他の会社が許可することができる製品に基づいて、これらの候補製品が魅力的だと思う市場で経済的価値があると考えなければならない。
協力は複雑で高価で時間のかかる交渉と記録だ。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。我々が協力について最終的な合意を達成できるかどうかは，他の事項に加えて，協力者の資源や専門知識の評価，協調の条項や条件，提案された協力者のいくつかの要因の評価に依存する.また、私たちの協力協定には、非競争条項が含まれている可能性があり、承認されれば、これらの条項は、将来の協力者と戦略的に協力する能力を制限したり、製品を個別に商業化する能力を制限したりする可能性があります。
もし私たちがタイムリーに、許容可能な条項によって、または適切なパートナーと合意できない場合、私たちは、候補製品の開発を削減し、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を削減し、その潜在的な商業化を延期したり、(承認された場合)、任意の販売またはマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させ、開発または将来の商業化活動を自費で行わなければならないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や将来の商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加の資本を得る必要があるかもしれません。これらは私たちが受け入れられない条件であるか、あるいは全く得られないかもしれません。もし私たちが協力したり、必要な開発や将来の商業化活動を展開するのに十分な資金や専門知識がなければ、私たちの候補製品をさらに開発することができないかもしれません。承認されれば、それらを市場に出すことができず、薬品販売から収入を得ることができない、あるいは私たちの技術を開発し続けることができず、私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受ける可能性があります。私たちが新しい戦略的パートナーシップを構築することに成功しても、私たちが合意した条項は私たちに不利になるかもしれません。例えば、製品候補の開発や承認が延期されたり販売されたりすると、私たちはこのような戦略的パートナー関係を維持できないかもしれません
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どんな承認された製品も失望的だ。私たちの候補製品に関連する任意の新しい戦略パートナー合意のいかなる遅延も、それらが市場に入っても、それらの競争力を低下させるために、候補製品の開発と将来の商業化を延期する可能性がある。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの株価は変動するかもしれません。
私たちの普通株の市場価格は変動する可能性があり、多くの要素によって大幅に変動する可能性があります
近年、株式市場全体、特に製薬やバイオテクノロジー会社の市場は、重大な価格や出来高変動を経験しており、これらの変動は、その株式がこれらの価格や出来高変動を経験した会社の経営業績の変化に関係なく、あるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格に深刻な影響を与える可能性がある。
株式の市場価格が変動すると、私たちの株価のように、その株の保有者はたまにその株を発行した会社に対して証券集団訴訟を起こす。もし私たちのどの株主が私たちにこのような種類の訴訟を提起すれば、訴訟に法的根拠がなくても、私たちは巨額の訴訟弁護費用を発生させる可能性がある。この訴訟はまた私たちの経営陣の時間と注意力を移すかもしれない。
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私たちの四半期と年間の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想よりも低いかもしれないし、私たちが公開して提供する可能性のある任意の指導は、それぞれ私たちの株価変動や下落を招く可能性があります。
私たちの経営業績は四半期と年度変動の影響を受けることが予想され、逆に私たちの普通株の価格が大幅に変動する可能性があります。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます
私たちの四半期や年間経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回ったり、市場に提供される可能性のある任意の予測や指導があれば、私たちの普通株の価格は大幅に下落する可能性がある。私たちが提供する可能性のある以前の公開声明の指導を満たしていても、このような株価下落は起こる可能性がある。私たちの財務業績を四半期や年度比較することは必ずしも意味があるわけではなく、私たちの将来の業績としての指標に依存すべきではないと考えられます。
私たちの候補製品の市場機会と市場成長予測は正確ではないかもしれません。私たちの製品の実際の市場は私たちが予想しているより小さいかもしれません。たとえ私たちが競争している市場が予測的な成長を達成しても、私たちの業務は似たような速度で成長しないかもしれません。
私たちが私たちの製品候補を通じてすべての状況を解決することに努力している正確な発病率と流行率はまだ不明である。これらの疾患を有する人数および候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの推定は、私たちの信念および推定に基づいている。これらの推定は、我々の競争相手の売上、科学文献、診療所調査、患者基金会または市場研究を含む様々な源から来ており、これらの推定は全体的に不正確であること、あるいはわが社への適用性が証明されている可能性がある。また、新しい試験はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性がある。私たちが競争する市場が私たちの規模推定と成長予測に適合していても、私たちの業務は似たような速度で増加しないかもしれない。私たちのすべての候補製品の総潜在市場は最終的には、他を除いて、私たちが販売を許可された候補製品の最終ラベルに含まれる診断基準、私たちの候補製品が競争療法または開発されている療法の安全性、利便性、コストと有効性を改善する能力、医学界と患者の受容度、薬品定価と精算に依存する。米国、他の主要市場および他の地域の患者数は予想を下回る可能性があり、患者は私たちの候補製品治療を受け入れられないかもしれない、あるいは新しい患者はますます識別しにくくなったり、接触したりする可能性があり、これらすべては私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に不利な影響を与える。また、私たちの候補製品がかなりの市場シェアを獲得しても、私たちのいくつかの潜在的なターゲット層が非常に少ないので、私たちがこのような巨大な市場シェアを獲得しても、私たちは決して利益を達成しないかもしれない。
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私たちは予測可能な未来に私たちの株に何の配当も支払わないと予想されているので、資本増加はあなたの唯一の収益源になるだろう。
私たちは配当金を申告したこともなく、配当金を支払ったこともない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益(もしあれば)を維持し、私たちの業務の成長と発展、運営、拡張に資金を提供するつもりで、私たちは予測可能な未来に何の配当金も発表したり支払わないと予想しています。したがって、私たちの普通株の資本増加は決して起こらないかもしれません。予測可能な未来に、これはあなたが投資する唯一の収益源になるでしょう。
将来的に株式に転換できる株や債務証券を発行し、私たちの株を希釈するだろう。
私たちは市場状況、戦略的考慮、運営要求に応じて、将来的に追加資本を調達することを選択するかもしれない。株式または他の株に変換可能な証券を発行して追加資本を調達すれば、私たちの株主は希釈されるだろう。将来的に私たちの普通株や他の株式証券の発行、あるいはこのような売却が発生する可能性があるとの見方は、私たちの普通株の取引価格に悪影響を与え、将来的に株式や株式証券を発行することで資金を調達する能力を弱める可能性がある。将来的に普通株または他の株式証券または将来売却可能な普通株が私たちの普通株の取引価格に与える影響は予測できない。
私たちの2024年株式インセンティブ計画または私たちの2024年計画によると、私たちの経営陣は、私たちの従業員、役員、コンサルタントに株式オプションを付与することを許可されています。最初に，我々の2024計画によると，株式奨励により発行可能な普通株総数は4，215，000株であった.また、2024年計画によると、発行のために予約された普通株式数は、2025年1月1日から2034年1月1日(2034年1月1日を含む)まで、前年の12月31日に発行された普通株総数の5%や、取締役会が決定した少ない数の株を自動的に増加させる。私たちの取締役会が毎年将来付与可能な株式数を増加させないことを選択しない限り、私たちの株主は追加的な希釈を経験する可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。
私たちの取締役会は株主の承認を必要とすることなく、私たちの優先株を発行して指定することを許可された。
吾等の改正及び重述された会社登録証明書は、当社取締役会が当社の株主の承認を得ずに優先株株式を発行することを許可するが、適用法律、規則及び規則及び吾等の改正及び再記載会社登録証明書の条文に規定されている制限を受け、その等系列毎の優先株株式数を随時特定し、当該一連の株式毎の名称、権力、優先権及び権利及びその資格、制限又は制限を特定しなければならない。これらの追加的な転換可能な優先株シリーズの権力、優先権、および権利は、私たちの普通株に優先するか、または私たちの普通株と同等である可能性があり、これは私たちの普通株の価値を低下させるかもしれない。
私たちは他の業務を買収し、合弁企業を作ったり、他の会社や技術に投資したりするかもしれません。これらは私たちの経営業績にマイナスの影響を与え、私たちの株主所有権を希釈し、私たちの債務を増加させ、あるいは巨額の費用を発生させる可能性があります。
私たちの業務戦略の一部として、臨床前、臨床または商業段階の製品または候補製品、業務、戦略連盟、合弁企業、および協力を含む資産または資産ライセンスの買収を求めて、既存の技術と運営を拡大することができます。
潜在的な買収や戦略的パートナーシップは、多くのリスクをもたらす可能性がある
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将来、私たちは適切なパートナーや買収候補を見つけることができないかもしれません。もしあれば、有利な条件でこのような取引をすることができないかもしれません。もし私たちがどんな買収をすれば、私たちはこれらの買収を私たちの既存の業務に成功させることができないかもしれません。私たちは未知または負債を負担するかもしれません。いずれの将来の買収も、債務、または負債または将来の無形資産または営業権のヒットをもたらす可能性があり、いずれも私たちのキャッシュフロー、財務状況、および経営業績に負の影響を与える可能性がある。買収された会社の統合は、進行中の運営を混乱させ、資源を管理する必要がある可能性もあり、そうでなければ、既存事業の発展に専念します。私たちは他の会社への投資に関連した損失に遭遇する可能性があり、これは私たちの財務状況と運営結果を損なう可能性がある。私たちはタイムリーに、費用効果に基づいてこれらの取引を識別または完成することができないかもしれません。私たちはいかなる買収、許可、戦略連合、または合弁企業の期待利益を実現できないかもしれません。
このような取引に融資するためには、希釈性証券を発行し、債務を負担または発生させ、巨額の一次費用を発生させ、巨額の償却費用を招く可能性のある無形資産を買収する可能性がある。もし私たちの普通株価格が低いか変動が大きい場合、私たちは他の会社を買収したり、私たちの株を犠牲にして合弁プロジェクトに資金を提供できないかもしれません。あるいは、私たちは公共資金や個人融資を通じて、または債務を発行することでこれらの活動のための追加資金を調達する必要があるかもしれない。追加資金は、会社に有利な条項では得られないかもしれないし、全くないかもしれませんが、いかなる債務融資も、私たちが何らかの行動をとる能力を制限または制限する契約に関連している可能性があります。
*既存の株主が公開市場で大量の普通株を販売することは、当社の株価を下落させる可能性があります。
公開市場で私たちの普通株の大量の株を売却したり、これらの売却が発生する可能性があると考えたりすることは、私たちの普通株の市場価格を大幅に低下させ、追加株式証券を売却することで十分な資本を調達する能力を弱める可能性がある。
初公募後、私たちの普通株は16，675，000株(私たちの関連会社が購入しない限り)だけ公開市場で自由に取引でき、制限されません。また、吾らの役員、行政者及びほとんどの発行済み証券の所有者と引受業者は次IPOとロック合意を締結しており、合意によれば、ある例外的な場合を除いて、他の引受業者代表が事前に書面で同意しない場合には、吾等の任意の証券を提供、販売、販売又はその他の方法で譲渡又は処分することはない。これらのロック協定は2024年8月5日に満了し、追加の26，319，350株の普通株は公開市場で販売する資格があるが、証券法第144条によると、取締役、役員、その他の付属会社が保有する株は引き続き数量制限を受けることになる。これらの株を売却するか、あるいはそれらが売却されると考えることは、私たちの普通株の取引価格を低下させる可能性がある。
また、我々の持分インセンティブ計画によれば、未償還オプションに制約された普通株は、各種帰属スケジュール、ロック協定(及びその例外)及び証券法第144条及び第701条の規定により許可された範囲内で公開市場で販売する資格がある。もし私たちの普通株のこれらの追加株式が公開市場で販売されている場合、あるいはそれらが売却されると思われれば、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性がある。
我々が発行した普通株25，171，265株を保有する保有者、または2024年6月30日現在で発行された普通株総数の約58.3%は、証券法に基づいてその株式登録に関する権利を有する権利があるが、上記ロック合意を遵守しなければならない。証券法に基づくこれらの株式の登録は、証券法第144条に規定されているように、証券法の下で制限されずに自由に取引されることになるが、付属会社が保有する株式を除く。このような株主のどんな証券売却も私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの取締役会の一部が私たちの主要株主の代表であるため、利益衝突が発生するかもしれない。
私たちのいくつかの主要株主またはその付属会社は、直接または間接的に私たちと競争するエンティティに投資することができるベンチャー投資基金または他の投資ツールである。これらの関係により、大株主又はその関連会社の利益が他の株主の利益と衝突した場合、大株主代表である我々の取締役会メンバーは公正ではない可能性がある。
*当社の主要株主および経営陣は、当社のかなりの割合の普通株式を所有しており、株主の承認が必要な事項を制御することができます。
2024年6月30日現在、私たちの役員、取締役、および5%以上の株式を持つ株主実益は、私たちが発行した普通株の約49.0%を持っています。これらの株主の利益は異なるかもしれません
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あなたの利益と衝突しています。例えば、これらの株主は、わが社の支配権の変更を延期または阻止することができ、たとえこのような制御権の変更が私たちの他の株主に利益をもたらすとしても、私たちの株主が私たちの会社や私たちの資産を売却する際に普通株のプレミアムを得る機会を奪い、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性がある。投資家は利益衝突が存在または発生する可能性があると考えているため、株式所有権の著しい集中は私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは“新興成長型会社”と“より小さい報告会社”であり、新興成長型企業やより小さい報告会社に適した報告要求を低減することを選択し、私たちの普通株の投資家への魅力を低下させる可能性がある。
私たちは“私たちの企業創業法案”や“雇用法案”で定義されている“新興成長型企業”を迅速にスタートさせる。私たちが新興成長型企業であり続ける限り、他の非新興成長型企業に適用される上場企業の様々な報告要件の免除を利用することができ、サバンズ-オキシリー法案第404条または404条の監査人認証要件を遵守する必要がないこと、Form 10-k年次報告および他の定期報告書および委託書における役員報酬に関する開示義務の削減、および役員報酬の非拘束性相談投票の免除、および株主承認前に承認されなかった金パラシュート支払いの要求を免除することができる。また、新興成長型企業として、監査済み財務諸表を2年間提供するだけでよい。初公募が完了した後、5年間で新興成長型企業になる可能性がありますが、“大型加速申告会社”とみなされていれば、少なくとも12ヶ月上場しており、前年6月30日現在、非関連会社が保有する普通株の時価が70000ドル万ドルを超えている場合や、それまでのどの年度でも年間総収入が12.35 GMT以上に達している場合には、次の12月31日から新興成長型会社ではなくなります。あるいは、もし私たちがこれまでのいずれかの3年間に10ドルを超える転換不能債券を発行した場合、この場合、私たちはもはや新興成長型会社ではなくなるだろう。私たちが新興成長型会社になる資格がなくなった後も、私たちは“小さな報告会社”になる資格があり、404条の監査人認証要件を遵守する必要がないこと、Form 10-k年度報告書や他の定期報告書や依頼書における役員報酬に関する開示義務の削減など、多くの同じ開示要件を利用することができるようになる。私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存する可能性があるために私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場が出現する可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
また、雇用法案では、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、より長い過渡期を利用して新たなまたは改正された会計基準を遵守することができると規定されている。私たちは、新しいまたは改正された会計基準を遵守することを免除することを選択しているので、他の非新興成長型企業の公衆企業のように、新しいまたは改正された会計基準を採用しなければならない。
“取引法”の定義によると、私たちも“小さな報告会社”です。私たちがもう新興成長型会社ではなくても、私たちは規模の小さい報告会社であり続けるかもしれない。私たちは、規模の小さい報告会社が得ることができるいくつかの比例して開示された情報を利用して、私たちの非関連会社が保有する普通株が私たちの第2四半期の最後の営業日に2.5億ドルを下回るか、または最近終了した会計年度の年収が1.00億ドル未満であり、非関連会社が保有する私たちの普通株が私たちの第2四半期の最後の営業日に7.00億ドルを下回る限り、これらの比例開示された情報を利用することができるかもしれない。
もし私たちがナスダックの持続的な上場の要求を満たすことができなければ、私たちの普通株はカードを取られるかもしれない。
もし私たちがナスダックの継続上場の要求、例えば会社の管理要求や最低終値要求を満たすことができなければ、ナスダックは私たちの普通株を撤退させる措置を取るかもしれない。このような退市は、私たちの普通株の価格にマイナス影響を与える可能性があり、私たちの普通株の売却または購入を希望する時に私たちの普通株を売却または購入する能力を弱める可能性があります。退市事件では、私たちが上場要求を守るために取ったいかなる行動も、私たちの普通株の再上場を許可し、市場価格を安定させたり、私たちの普通株の流動性を高めたり、私たちの普通株がナスダックの最低購入価格要求以下に下落することを防ぐことを保証することができません。あるいは将来ナスダックの上場要求に合わないことを防止します。
私たちの定款やデラウェア州法律の反買収条項は、私たちの株主に有利な買収を阻止または延期する可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません。
当社の修正および再開の設立証明書および修正および再開の定款には、当社の経営陣の変更を遅らせまたは防止する規定が含まれています。これらの規定は、株主が取締役を選出することを困難にする可能性があります。
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現在の取締役会メンバーから指名されず、経営陣の変更を含むその他の企業活動を行います。これらの規定 ：
また、デラウェア州会社法第203条またはDGCLはわが社の支配権の変更を阻止、延期、または阻止する可能性がある。第203条私たちと15%以上の普通株式を保有する者との間の合併、業務合併、その他の取引には、いくつかの制限が加えられている。
私たちの会社登録証明書の改正と再記載は、デラウェア州衡平裁判所は、私たちと私たちの株主とのほとんどの紛争の独占法廷であり、これは、私たちの株主が有利な司法法廷を得ることを制限することができ、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争を処理する能力を制限することができる。
私たちが改正して再説明する会社登録証明書は、法律で許容される最大範囲内で、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所(または別の州裁判所またはデラウェア州内に位置する連邦裁判所、その裁判所に管轄権がない場合、または管轄権の受け入れを拒否する)は唯一の裁判所であり、すべての事件において、被告として指定された不可欠な当事者に対する管轄権の制限を受け、この裁判所は、(I)私たちが提起した任意の派生訴訟または訴訟を代表する。(Ii)取締役、高級職員または他の従業員が吾等または吾等の株主に対する信頼責任に違反していると主張する任意の訴訟、(Iii)吾等または任意の役員高級職員または他の従業員に対する申立を主張するいかなる訴訟、(Iv)改正および再記載された会社登録証明書または改正および再記載された定款の有効性を解釈、適用、強制または裁定する任意の訴訟、または(V)内部事務原則の規定によって制限されていると主張する任意の他の訴訟。また、私たちが改正して再記載した会社登録証明書は、米国連邦地域裁判所は、証券法に基づいて提起された訴因の任意のクレームを解決するための独占フォーラムであるが、独占フォーラム条項は、取引法に規定された義務または責任を実行するためのクレームには適用されない。
これらの条項は特定のタイプの訴訟や訴訟により一致したデラウェア州法の適用を提供しているため、これらの条項が有利であると信じているにもかかわらず、これらの条項は、株主がこのような紛争についてクレームを出すコストを増加させ、私たちまたは私たちの役員や上級管理者に対する訴訟を阻止する効果が生じる可能性がある。あるいは、裁判所が、私たちが改訂および再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区域で、このような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および経営業績を損なう可能性があります。例えば、証券法によれば、連邦裁判所は、証券法に規定されているいかなる義務や責任を実行するために提起されたすべての訴訟に対して同時に管轄権を有しており、投資家は連邦証券法とその下の規則制度を遵守することを放棄することはできない。私たちの株式の権利を購入または他の方法で獲得した個人またはエンティティは、本独占フォーラム条項を通知し、同意したとみなされるが、連邦証券法およびその下の規則および法規の遵守を放棄するとはみなされない。
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証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、または彼らが私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表した場合、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響をある程度受けるだろう。私たちは業界や証券アナリストに対して何の統制権もなく、彼らの報告書の内容や意見をコントロールすることもできず、証券や業界アナリストの研究報告を得ることもできないかもしれない。もし証券や業界アナリストが私たちを報道し始めていなければ、あるいはアナリストが私たちの報道を停止した場合、私たちは金融市場での可視性を失う可能性があり、私たちの普通株の取引価格はマイナスの影響を受ける可能性がある。もし私たちのどのアナリストも、私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、または私たちの株式表現に関する不正確または不利な研究や意見を発表した場合、または私たちの臨床前研究、臨床試験、および運営結果がアナリストの予想に達しなかった場合、私たちの株価は下落するかもしれない。
空売り者が使うテクニックは私たちの普通株の市場価格を下げるかもしれません。
空売りとは、売り手が所有していない有価証券を売却する行為であり、むしろ後日同一の有価証券を買い戻して貸し手に返却する意図で第三者から借りたものです。空売り者は、借入証券の売却から交換株式の購入までの間に有価証券の価値が下落したことから利益を得ることを望んでいる。空売り者は、売却時に受け取ったものよりも少ない支払いを期待しているからである。株式の価格が下落することが空売り者の最善の利益であるため、多くの空売り者は、市場の負のモメンタムを作り出し、株式を空売りした後に利益を得るために、関連する発行体とその事業見通しに関する否定的な意見を公表するか、または公表の手配を行います。これらのショート攻撃は、過去に、市場で株式の売却につながってきました。当社は、そのような空売り者による攻撃に対して強く防御しますが、適用される州法または商業機密性の問題により、関連する空売り者に対して訴訟を起こす方法が制約される場合があります。このような状況は、コストと時間がかかり、経営陣の注意をそらす可能性があります。また、当社に対する申し立ては、当社の事業運営や株主資本に悪影響を及ぼし、当社株式への投資価値を低下させる可能性があります。
イット未登録株式証券の販売及び収益の使用。
(A)未登録持分証券販売
ない。
(B)収益の使用
2024年2月7日、我々のS-1表登録書(フレット番号333-276523)は、米国証券取引委員会によって、私たちの初公募株の発効を発表した。2024年2月12日の初公募終了時に、引受業者がその引受権を全面的に行使し、1株22ドルの初公募価格で追加2，175，000株の普通株を購入し、3.669億ドルの毛収入を獲得し、引受割引と手数料およびその他の発行コストを差し引いた合計3，070万ドルの純収益は3.362億ドルであった。当社は、取締役、高級社員、任意の種類の株式証券を10%以上有する者、又はその連絡先又は共同会社に初回公募に関する支出を支払っていないが、役員及び非従業員取締役が取締役会又は取締役会委員会に在任した補償として正常業務過程で得られた純額を支払い、そのうちの1人の取締役に10万ドル未満の初公募に関する顧問料を支払うことを除く。今回のIPOの共同簿記管理人は、モルガン大通証券有限責任会社、モルガン·スタンレー有限責任会社、Leerink Partners有限責任会社、富国銀行証券有限責任会社が担当している。
私たちが承認した投資政策によると、私たちIPOの純収益は、通貨市場基金と質の高い固定収益証券の組み合わせに投資されます。我々が2024年2月8日に証券法規424(B)(4)に基づいて米国証券取引委員会に提出した最終入札説明書に記載されている用途と比較して、初公開株式取得資金の計画用途は実質的に変化していない。
(C)発行者が株式証券を買い戻す
ない。
イットM 3.高級証券違約。
該当しない。
イットM 4.鉱場安全を開示する
該当しない。
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イットM 5.その他の情報。
以下に記載する場合を除き、 2024 年 6 月 30 日を末日とする四半期において、当社の取締役または役員 （ 取引法第 16 条に定義される ） は、
取締役又は役員の氏名及び役職 |
通過期日 |
配置の種類 |
取引取極により売却される普通株式の合計数 |
期間 |
…まで |
||||
…まで |
||||
…まで |
* ルール 10 b 5 — 1 の取引取り決めは
イットM 6.展示品。
規則 S—K の項目 601 （ 本章 § 229.60 1 ） で要求される展示物を提供すること。
展示品 番号をつける |
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説明する |
3.1 |
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Kyverna Therapeutics ， Inc. の改正および再記載の設立証明書。（ 2024 年 2 月 12 日に SEC に提出されたフォーム 8—K の登録者の現在の報告書の添付資料 3.1 を参照して組み込まれる ）. |
3.2 |
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Kyverna Therapeutics ， Inc. の定款の改正および再定款（ 2024 年 2 月 12 日に SEC に提出されたフォーム 8—K の登録者の現在の報告書の添付資料 3.2 を参照して組み込まれる ）. |
4.1 |
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普通株式証券の様式 （ 2024 年 1 月 16 日に SEC に提出された S—1 様式 （ ファイル番号 333 — 276523 ） に記載されている登録者の登録ステートメントの添付資料 4.1 を参照して組み込まれる ）. |
31.1* |
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1934 年証券取引法に基づく規則 13 a—14 （ a ） または 15 d—14 （ a ） に基づく最高経営責任者の認定。 |
31.2* |
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1934 年証券取引法に基づく規則 13 a—14 （ a ） または 15 d—14 （ a ） に基づく最高財務責任者の証明。 |
32.1* |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
32.2* |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
101.書院 |
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Linkbase文書を組み込んだインラインXBRL分類拡張アーキテクチャ |
104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
*アーカイブをお送りします。
90
サイン性質.性質
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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KYVERNA セラピューティクス株式会社 |
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日時 ： 2024 年 8 月 12 日 |
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投稿者： |
/ s / Peter Maag， Ph. D. |
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ピーター·マーガー博士です |
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最高経営責任者 (首席執行幹事) |
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日時 ： 2024 年 8 月 12 日 |
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投稿者： |
/ s / Ryan Jones |
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ライアン·ジョーンズ |
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最高財務責任者 (首席財務·会計幹事) |
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