米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
(マークワン)
四半期終了時
または
からへの移行期間について
コミッションファイル番号
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
|
||
(州またはその他の管轄区域) 法人または組織の） |
|
(IRS) 雇用主 識別番号) |
(郵便番号を含む主要行政機関の住所)
登録者の電話番号 (市外局番を含む): (
以前の名前、以前の住所、以前の会計年度（前回の報告以降に変更された場合）：該当なし
同法第12条 (b) に従って登録された証券：
各クラスのタイトル |
トレーディングシンボル |
登録された各取引所の名前 |
登録者が、（1）1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出が義務付けられたすべての報告を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間）に、規則S-Tの規則405（本章の§232.405）に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。
大型加速フィルター |
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☐ |
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アクセラレーテッド・ファイラー |
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☐ |
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☒ |
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小規模な報告会社 |
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新興成長企業 |
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新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社（証券取引法第120万2条に定義）であるかどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ
2024年8月8日現在の登録者の普通株式の発行済み株式数は
目次
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ページ |
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パートI—財務情報 |
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アイテム 1. |
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財務諸表 |
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要約連結貸借対照表 |
1 |
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要約連結営業報告書 |
2 |
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要約連結包括損失計算書 |
3 |
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|
要約連結株主資本計算書 |
4 |
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|
要約連結キャッシュフロー計算書 |
6 |
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|
要約連結財務諸表の注記 |
7 |
アイテム 2. |
|
経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 |
17 |
アイテム 3. |
|
市場リスクに関する定量的・質的開示 |
25 |
アイテム 4. |
|
統制と手続き |
25 |
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|
|
|
|
パート II-その他の情報 |
|
アイテム 1. |
|
法的手続き |
26 |
アイテム 1A. |
|
リスク要因 |
26 |
アイテム 2. |
|
持分証券の未登録売却および収益の使用 |
69 |
アイテム 3. |
|
シニア証券のデフォルト |
69 |
アイテム 4. |
|
鉱山の安全に関する開示 |
69 |
アイテム 5. |
|
その他の情報 |
69 |
アイテム 6. |
|
展示品 |
70 |
署名 |
71 |
||
フォーム10-Qのこの四半期報告書では、「私たち」、「私たち」、「私たち」、「アネクソン」、「当社」とは、アネクソン社とその連結子会社を指します。アネクソン、アネクソン株式会社、アネクソンのロゴ、その他の商号、商標、またはサービスマークは、アネクソン社の所有物です。このレポートには、当社の商標および他の事業体に帰属する商標への言及が含まれています。このレポートに記載されている他社の商号、商標、サービスマークは、それぞれの所有者に帰属します。私たちは、他社の商号や商標を使用または表示することが、他の企業との関係、または他の企業による当社の支持または後援を暗示することを意図していません。
アネクソン株式会社
要約連結貸借対照表
(千単位)
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6月30日 |
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12月31日、 |
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(未監査) |
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資産 |
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流動資産： |
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現金および現金同等物 |
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短期投資 |
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前払費用およびその他の流動資産 |
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流動資産合計 |
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制限付き現金 |
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資産および設備、純額 |
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オペレーティングリースの使用権資産 |
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総資産 |
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負債と株主資本 |
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現在の負債: |
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買掛金 |
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未払負債 |
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オペレーティングリース負債、流動負債 |
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その他の流動負債 |
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流動負債合計 |
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オペレーティングリース負債、非流動負債 |
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負債総額 |
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コミットメントと不測の事態（注5） |
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株主資本: |
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普通株式 |
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その他の払込資本 |
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その他の包括損失の累計 |
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累積赤字 |
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株主資本の総額 |
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負債総額と株主資本 |
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未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
1
アネクソン株式会社
要約連結営業報告書
（千単位、1株あたりの金額を除く）
(未監査)
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|
3 か月が終了 |
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6 か月間終了 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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営業経費: |
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研究開発 |
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一般と管理 |
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営業費用の合計 |
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事業による損失 |
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利息およびその他の収入、純額 |
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純損失 |
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1株当たり純損失（基本および希薄化後） |
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( |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
1株当たりの純損失の計算に使用される加重平均株式、 |
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||||
未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
2
アネクソン株式会社
包括損失の要約連結計算書
(千単位)
(未監査)
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3 か月が終了 |
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6 か月間終了 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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純損失 |
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その他の包括利益 (損失): |
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外貨換算調整 |
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売却可能有価証券の未実現利益（損失） |
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包括的損失 |
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( |
) |
未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
3
アネクソン株式会社
要約連結株主資本計算書
(千単位、株式金額を除く)
(未監査)
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普通株式 |
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|
[追加] |
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|
累積その他 |
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累積 |
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合計 |
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株式 |
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費用 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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エクイティ |
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2023年12月31日現在の残高 |
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ストックオプションの行使 |
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普通株式の発行、控除後 |
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前払いワラントの行使 |
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その期間に権利が確定した制限付株式 |
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株式ベースの報酬 |
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その他の包括損失 |
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純損失 |
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2024年3月31日現在の残高 |
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ストックオプションの行使 |
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従業員一人当たりの普通株式の発行 |
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普通株式の発行、発行後 |
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普通株式の発行と前払金 |
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前払いワラントの行使 |
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普通新株予約権の行使 |
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株式ベースの報酬 |
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その他の包括利益 |
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純損失 |
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2024年6月30日現在の残高 |
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未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
4
アネクソン株式会社
要約連結株主資本計算書
(千単位、株式金額を除く)
(未監査)
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|
普通株式 |
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[追加] |
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累積その他 |
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累積 |
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合計 |
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株式 |
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費用 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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エクイティ |
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2022年12月31日現在の残高 |
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ストックオプションの行使 |
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前払いワラントの行使 |
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関連会社への普通株式の発行 |
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その期間に権利が確定した制限付株式 |
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株式ベースの報酬 |
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その他の包括利益 |
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純損失 |
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2023年3月31日現在の残高 |
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ストックオプションの行使 |
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従業員一人当たりの普通株式の発行 |
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株式ベースの報酬 |
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その他の包括利益 |
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純損失 |
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2023年6月30日現在の残高 |
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未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
5
アネクソン株式会社
要約連結キャッシュフロー計算書
(千単位)
(未監査)
|
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6 か月間終了 |
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2024 |
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2023 |
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営業活動: |
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純損失 |
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純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整： |
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減価償却と償却 |
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売却可能な有価証券の割引の増加 |
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株式ベースの報酬 |
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使用権資産の帳簿価額の削減 |
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営業資産および負債の変動： |
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前払費用およびその他の流動資産 |
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買掛金 |
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未払負債 |
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オペレーティングリース負債 |
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その他の流動負債 |
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) |
営業活動に使用された純現金 |
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投資活動: |
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資産および設備の購入 |
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売却可能な有価証券の購入 |
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売却可能有価証券の満期からの収入 |
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投資活動によって提供された純現金（使用量） |
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資金調達活動: |
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普通株式オプションの行使による収入 |
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従業員株式購入プランの購入による収入 |
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普通株式の発行による収入（関連当事者を含む） |
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普通株式と事前積立新株予約権の発行による収入、手数料を差し引いたもの |
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資金調達費用の支払い |
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財務活動による純現金 |
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現金、現金同等物および制限付現金の減少 |
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現金、現金同等物および制限付現金に対する為替レートの変動の影響 |
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現金、現金同等物および制限付現金 |
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期間の開始 |
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期間終了 |
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キャッシュフロー情報の補足開示: |
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リース負債の測定に含まれる金額に対して支払われる現金 |
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非現金投資および資金調達活動： |
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買掛金勘定と未払負債に含まれる繰延募集費用 |
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$ |
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未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
6
アネクソン株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
1。組織
Annexon, Inc.、または当社は、壊滅的な炎症関連疾患を患う人々のための新しいクラスの補体医薬品を開拓する臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社はカリフォルニア州ブリスベンにあり、2011年3月にデラウェア州で設立されました。
当社の完全子会社であるアネクソン・バイオサイエンス・オーストラリアPty Ltd、または子会社は、2016年に設立され、オーストラリアに拠点を置く専有有限会社です。
流動性
創業以来、当社は主に研究開発活動の実施、臨床試験の実施、人材の採用、およびこれらの活動を支援および拡大するための資金調達に携わってきました。同社は創業以来、事業による損失とマイナスキャッシュフローを経験しており、2024年6月30日現在、累積赤字はドルです。
当社はこれまで、普通株式と新株予約権の発行を通じて事業資金を調達してきました。予測される活動に基づいて、経営陣は、既存の現金および現金同等物と短期投資により、これらの財務諸表の発行日から少なくとも12か月間、会社が営業費用と資本支出の要件を満たすことができると予測しています。それ以降の会社の将来の存続可能性は、開発マイルストーンを達成し、追加の資金を獲得できるかどうかにかかっています。経営陣は、少なくとも今後数年間は、事業による損失とマイナスのキャッシュフローが続くと予想しています。（1）会社にとって有利な条件で追加のエクイティまたはデットファイナンスを取得し、（2）戦略的パートナーと協力契約を締結し、（3）将来の事業で成功する会社の能力には不確実性があります。会社が事業に必要な資金を調達できない場合、または会社にとって有利な条件で資金を調達できない場合、研究開発プログラムの延期、削減、廃止を余儀なくされ、事業に重大な損害を与える可能性があります。
2。プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針
プレゼンテーションの基礎
添付の未監査要約連結財務諸表は、米国で一般に認められている会計原則（GAAP）と、中間財務報告に関するSECの適用規則および規制に従って作成されています。
2024年6月30日現在の要約連結貸借対照表、2024年および2023年6月30日までの3か月および6か月間の要約連結営業諸表、包括損失、株主資本、および2024年および2023年6月30日までの6か月間の要約連結キャッシュフロー計算書は未監査です。これらの未監査の要約連結財務諸表は、年次連結財務諸表と同じ基準で作成されており、経営陣の見解では、提示された中間期間の会社の連結財政状態、経営成績、およびキャッシュフローを公正に表示するために必要な、通常の定期的な調整のみを含むすべての調整を反映しています。3か月間の要約連結財務諸表のこれらの注記に含まれる財務データおよびその他の財務情報も未監査です。2024年6月30日までの3か月と6か月の経営成績は、必ずしも2024年12月31日に終了する年度またはその他の将来の年次または中間期間に予想される業績を示すものではありません。ここに含まれる2023年12月31日現在の要約連結貸借対照表は、その日付現在の監査済み財務諸表から導き出されたものです。これらの未監査の要約連結財務諸表は、2024年3月26日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれる当社の監査済み連結財務諸表と併せて読む必要があります。
見積もりの使用
米国で一般に認められている会計原則（GAAP）に従って財務諸表を作成するには、経営陣は、財務諸表の日付における報告された資産および負債の金額、偶発資産と負債の開示、および報告期間中の報告された費用に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。経営陣は、投資の公正価値、オペレーティングリースの使用権資産と負債、繰延税金資産と不確実な税務状況の評価（評価引当金を含む）、臨床試験見越額、株式ベースの報酬などを含みますが、これらに限定されません。当社は、過去の経験に基づいて、見積もりや仮定を継続的に評価しています。
7
アネクソン株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
その他の要因を考慮し、事実や状況に応じてそれらの見積もりや仮定を調整します。実際の結果はそれらの見積もりとは異なる可能性があります。
統合の原則
要約された連結財務諸表には、アネクソン社とその完全子会社の事業が含まれ、これらの事業体の経営成績とキャッシュフローが含まれています。連結により、会社間の残高と取引はすべて削除されました。
重要な会計方針の要約
重要な会計方針の詳細な説明については、2024年3月26日に提出された当社の2023フォーム10-kの注記2「重要な会計方針の要約」を参照してください。2023年のフォーム10-kに開示されているように、会社の会計方針に大きな変更はありません。
最近発行された会計上の宣言
2023年11月、財務会計基準審議会（FASB）は、会計基準更新（ASU）2023-07「セグメント報告：報告対象セグメント開示の改善」を発表しました。これにより、中間および年次ベースでセグメント情報を段階的に開示することが義務付けられています。このASUは、2023年12月15日以降に開始する会計年度と、2024年12月15日以降に開始する会計期間内の中間期間に有効で、財務諸表に記載されている以前のすべての期間に遡及的に適用する必要があります。当社は、2024年1月1日にASU 2023-07に基づく年間要件を採用し、2025年1月1日にASU 2023-07に基づく暫定要件を採用する予定です。当社は、ASU 2023-07に従って、2024年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に財務諸表の開示を含める予定です。当社は、このガイダンスが財務諸表および関連する開示に与える影響を評価しています。
2023年12月、FaSBはASU 2023-09「所得税：所得税開示の改善」を発行しました。これには、税率調整と所得税の支払情報に関する年次開示の強化が義務付けられています。ASU 2023-09は、2024年12月15日以降に開始する会計年度に有効で、将来的または遡及的に採用することができます。早期養子縁組は許可されています。当社は、このガイダンスが財務諸表および関連する開示に与える影響を評価しています。
3。公正価値測定
当社は、観察可能なインプットを最大限に活用し、観察不可能なインプットの使用を可能な限り最小限に抑える評価手法を採用しています。当社は、市場参加者が主要または最も有利な市場における資産または負債の価格設定に使用するであろう仮定に基づいて公正価値を決定します。公正価値の測定における市場参加者の仮定を検討する場合、以下の公正価値階層は、観察可能なインプットと観察不可能なインプットを区別します。これらは次のレベルのいずれかに分類されます。
8
アネクソン株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
当社は、特定の金融資産と負債を公正価値で定期的に測定しています。
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2024年6月30日に |
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評価 |
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償却済み |
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グロス |
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グロス |
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集計 |
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資産: |
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現金同等物: |
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マネー・マーケット・ファンド |
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レベル 1 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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|
$ |
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政府債券 |
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レベル 2 |
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( |
) |
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現金同等物の合計 |
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( |
) |
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短期投資: |
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政府債券 |
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レベル 2 |
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( |
) |
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短期投資総額 |
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( |
) |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
|
$ |
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2023年12月31日 |
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|||||||||||||
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|
評価 |
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償却済み |
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グロス |
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|
グロス |
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集計 |
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資産: |
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現金同等物: |
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マネー・マーケット・ファンド |
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レベル 1 |
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$ |
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$ |
— |
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|
$ |
— |
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|
$ |
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政府債券 |
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レベル 2 |
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— |
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— |
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現金同等物の合計 |
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— |
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— |
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短期投資: |
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||||
政府債券 |
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レベル 2 |
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— |
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短期投資総額 |
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— |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
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2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月および6か月間、当社は金融商品に関する重要な実現利益または損失を計上しませんでした。
4。貸借対照表の構成要素
現金、現金同等物および制限付現金
当社は、購入時点で当初の満期が3か月以内の流動性の高い商品はすべて現金同等物と見なしています。マネーマーケットファンドに投資された金額を含む現金同等物は、公正価値で表示されます。
2024年6月30日現在の制限付現金は、会社のオフィスリース用に発行された信用状に関するものです。
次の表は、要約連結貸借対照表で報告されている現金、現金同等物、および制限付現金を、要約連結キャッシュフロー計算書に表示されている金額の合計（千単位）に調整したものです。
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6月30日 |
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12月31日、 |
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現金 |
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$ |
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|
$ |
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現金同等物 |
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現金および現金同等物 |
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制限付き現金 |
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現金、現金同等物および制限付現金 |
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$ |
|
|
$ |
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9
アネクソン株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
前払い費用とその他の流動資産
前払費用およびその他の流動資産は、以下のとおりです（千単位）。
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|
6月30日 |
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12月31日、 |
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研究開発費の前払い |
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$ |
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$ |
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プリペイド保険 |
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その他の前払い費用 |
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その他の流動資産 |
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— |
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前払費用とその他の流動資産の合計 |
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$ |
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|
$ |
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||
資産および設備、純額
資産と設備は、純額で次のもので構成されていました（千単位）：
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6月30日 |
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|
12月31日、 |
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||
借地権の改善 |
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$ |
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|
$ |
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||
実験室用機器 |
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家具と備品 |
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コンピュータ機器とソフトウェア |
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建設中 |
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— |
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|
総資産および設備、総額 |
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控除:減価償却累計額 |
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( |
) |
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|
( |
) |
総資産および設備、純額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
会社は、資産と設備の減価償却費を$と認識しました
未払負債
未払負債は以下のとおりです（千単位）。
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6月30日 |
|
|
12月31日、 |
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||
未払研究開発費 |
|
$ |
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|
$ |
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||
未払報酬 |
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蓄積されたプロフェッショナルサービス |
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||
その他の未払費用 |
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||
未払負債合計 |
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$ |
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|
$ |
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5。コミットメントと不測の事態
リース
当社は、カリフォルニア州ブリスベンにあるオフィスと研究室、またはブリスベンリースを利用して、
2024年6月30日現在、オペレーティングリースの使用権資産は $
10
アネクソン株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
オペレーティングリース負債の測定に使用される加重平均増分借入金利は
オペレーティングリースの費用は $でした
2024年6月30日現在の将来の最低リース支払い額と関連するリース負債は次のとおりです。
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(千単位) |
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2024年（残りの6か月） |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 年以降 |
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割引なしのリース支払い総額 |
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|
控える:帰属 |
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( |
) |
合計 |
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$ |
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保証と補償
通常の業務では、会社はさまざまな表明と一般的な補償を規定する契約を締結します。これらの契約に基づく当社のリスクは、将来当社に対してなされる可能性のある請求を含むため、不明です。現在までに、同社は
6。株主資本
2024 ファイナンス
2024年6月、当社は約$の純収入を調達しました
2023 ファイナンス
2023年12月、当社は約$の純収入を調達しました
2022 資金調達
2022年7月、当社は約$の純収入を調達しました
11
アネクソン株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
株式とそれに付随する最大購入普通新株予約権
事前積立および普通新株予約権
以下は、2024年および2023年6月30日に終了した6か月間のワラント活動をまとめたものです。
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普通ワラントの数 |
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事前に資金提供されたワラントの数 |
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加重平均行使価格 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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発行済み |
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— |
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$ |
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運動した |
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( |
) |
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( |
) |
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$ |
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2024年6月30日現在の残高 |
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|||
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普通ワラントの数 |
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|
事前に資金提供されたワラントの数 |
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加重平均行使価格 |
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2022年12月31日現在の残高 |
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|||
運動した |
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— |
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( |
) |
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$ |
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2023年6月30日現在の残高 |
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2024 ATMプログラム
2024年3月、当社は販売代理人、または2024 AtMプログラムとしてTD Cowenと売買契約を締結しました。この契約に基づき、当社は普通株式を発行および売却し、総額最大募集額はドルです。
2021 アット・ザ・マーケット（ATM）プログラム
2021年8月、当社は販売代理店としてCowen and Company LLC（TD Cowen）と売買契約を締結しました。これに基づき、当社は普通株式の総額最大募集額で普通株式を発行および売却することができます
12
アネクソン株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
普通株式
当社は、以下の普通株式を発行用に留保しました。
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6月30日 |
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12月31日、 |
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発行済みおよび発行済のストックオプション |
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2020年インセンティブアワードプラン用に予約されたストックオプション |
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権利確定していない発行済制限付株式ユニット |
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2021 AtMプログラム用に予約された普通株式 |
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2024年のATmプログラム用に予約された普通株式 |
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— |
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従業員株式購入プラン用に予約された普通株式 |
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2022年の雇用誘致のために予約された普通株式 |
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事前積立ワラント用に予約された普通株式 |
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普通株式は普通新株予約権用に留保されています |
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予約済普通株式総数 |
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7。株式インセンティブプラン
2020年7月、当社の取締役会と株主は、当社の新規株式公開（IPO）に関連して発効した2020年のインセンティブ・アワード・プラン（2020年プラン）と従業員株式購入制度（ESPP）を採択して承認しました。
当社は、2011年の株式インセンティブプランまたは2011年プランに基づいて追加の賞を授与することはできません。2011年プランは、それに基づいて付与された未払いの株式報奨を引き続き管理します。
2020 エクイティ・インセンティブ・プラン
2020年プランに基づいて発行が予定されている普通株式の数は、1月の初日に自動的に増加します。
2022年雇用誘因アワード制度
2022年7月、当社の取締役会は、アネクソン社の2022年雇用誘致賞制度、または誘致計画を採択し、2011年計画および2020年計画とともに計画を採択しました。インセンティブ・プランは、ナスダックマーケットプレイス規則5635 (c) (4) または規則5635 (c) (4) に従い、株主の承認なしに当社の取締役会で採択されました。規則5635 (c) (4) に従い、インセンティブ・プランに基づいて授与される賞は、会社に入社する従業員への誘導材料として、新しく雇用された従業員にのみ授与できます。誘導プランに基づいて授与された賞は、付与日から10年以内に失効します。の集計
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アネクソン株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
ストックオプション
次の表は、当期のプランに基づくストックオプション活動を示しています。
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の数 |
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加重- |
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加重- |
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集計 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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$ |
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$ |
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ストックオプションが付与されました |
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$ |
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行使されたストックオプション |
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( |
) |
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$ |
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ストックオプションは没収されました |
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( |
) |
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$ |
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2024年6月30日現在の残高 |
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$ |
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$ |
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||||
2024年6月30日に行使可能です |
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$ |
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$ |
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||||
行使されたオプションの総本質的価値は $
2024年6月30日および2023年に終了した6か月間に従業員に付与されたオプションの加重平均付与日の公正価値は、$でした
2024年6月30日現在、未承認の未確定ストックオプションに関連する未認識の株式ベースの報酬費用の合計は、$でした
制限付株式ユニット
RSUは、権利確定時に保有者に自由に取引可能な会社の普通株式を受け取る権利を与える株式報奨です。権利確定制限が解除される前に所有者の雇用が終了した場合、RSUは譲渡できず、特典は没収の対象となります。RSUは通常、従業員が会社で継続的に雇用されている限り、3年間にわたって毎年同額の権利確定を行います。RSUの公正価値は、付与日の当社の普通株式の終値と同じです。
当社の株式インセンティブプランに基づくRSUの活動の概要と関連情報は次のとおりです。
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株式数 |
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加重平均付与日1株あたりの公正価値 |
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2023年12月31日時点で権利が確定していません |
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$ |
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付与されました |
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既得 |
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( |
) |
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キャンセルされました |
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( |
) |
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2024年6月30日の時点で権利が確定していません |
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$ |
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||
2024年6月30日現在、未払いの権利確定していないRSUに関連する未認識の株式ベースの報酬費用は、$でした
従業員株式購入制度
ESPPにより、対象となる従業員は、各募集期間の終了時に、以下の価格で会社の普通株式を購入することができます
14
アネクソン株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
30、2024年、
ESPPに関連する株式ベースの報酬費用は $でした
株式ベースの報酬費用
認識された株式ベースの報酬費用の総額は次のとおりです（千単位）。
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3 か月が終了 |
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6 か月間終了 |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究開発 |
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$ |
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|
$ |
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|
$ |
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|
$ |
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||||
一般と管理 |
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||||
株式報酬費用の総額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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株式ベースの報酬を目的としたストックオプション報奨の価値を決定するために、当社はBlack-Scholesオプション価格モデルと以下で説明する前提条件を使用しています。これらのインプットはそれぞれ主観的なものであり、一般的に慎重な判断が必要です。
普通株式の公正価値—基礎となる普通株式の各株式の公正価値は、ナスダック・グローバル・セレクト・マーケットでの付与日に報告された当社の普通株式の終値に基づいています。
予想期間—予想期間は、株式ベースの報奨が未払いになると予想される期間を表し、簡略化された方法（権利確定日から契約期間の終了までの中間点に基づく）を使用して決定されます。当社は、株式が上場されている期間が限られているため、予想期間を見積もるための合理的な根拠となる十分な過去の行使データがないため、引き続き簡略化された方法を採用しています。
予想ボラティリティ — 2024年以降、予想ボラティリティは、ストックオプション付与の予定期間と同等の期間における当社の普通株式の取引履歴と、同等の上場ライフサイエンス企業の平均ボラティリティの両方を使用して、加重ボラティリティに基づいて推定されました。2024年以前は、予想ボラティリティは、ストックオプション付与の予想期間と同等の期間における同等の上場ライフサイエンス企業の平均ボラティリティに基づいて推定されていました。比較対象企業は、規模、ライフサイクルの段階、または専門分野が似ていることに基づいて選ばれました。
リスクフリー金利 — リスクフリー金利は、オプションの予定期間に対応する期間について、付与時に有効だった米国財務省のゼロクーポン発行に基づいています。
配当利回り—当社は普通株式に配当を支払ったことがなく、普通株式に配当を支払う予定もありません。そのため、当社は予想配当利回りをゼロとしました。
発行された各ストックオプションの公正価値は、以下の前提のもと、ブラック・ショールズオプション価格モデルを使用して付与日に見積もられました。
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3 か月が終了 |
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6 か月間終了 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
期待期間 (年単位) |
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予想されるボラティリティ |
|
|
|
|
||||
リスクフリー金利 |
|
|
|
|
||||
配当利回り |
|
— |
|
— |
|
— |
|
— |
15
アネクソン株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
8。1株当たりの純損失
当社は、純損失を制限付普通株式を除く発行済普通株式の加重平均数で割って、1株当たりの基本純損失を計算します。基本および希薄化後の1株当たり純損失の計算に使用される普通株式の加重平均数には、最大購入可能な事前積立新株数が含まれます
希薄化の可能性のある以下の発行済株式は、希薄化防止効果のため、希薄化後の1株当たり純損失の計算から除外されています。
|
|
6 か月間終了 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
普通株式を購入するためのストックオプション |
|
|
|
|
|
|
||
従業員株式購入プランの対象となる株式 |
|
|
|
|
|
|
||
未確定譲渡制限付株式ユニット |
|
|
|
|
|
|
||
一般的なワラント |
|
|
|
|
|
|
||
合計 |
|
|
|
|
|
|
||
16
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
証券取引委員会に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれる2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Qの四半期報告書および連結財務諸表と関連注記に含まれる要約連結財務諸表およびその他の財務情報と併せて、当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析をお読みください。または証券取引所、2024年3月26日。
過去の財務情報に加えて、この議論やこのレポートの他の部分には、かなりのリスクと不確実性を伴う当社と私たちの業界に対する現在の期待に基づく、改正された1933年の証券法または証券法のセクション27A、改正された1934年の証券取引法のセクション21Eまたは証券取引法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の実際の結果は、下記のパートII、項目1Aの「リスク要因」というタイトルのセクションに記載されているものを含め、さまざまな要因の結果として、これらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性があります。場合によっては、「目的」、「予測」、「仮定する」、「信じる」、「熟考する」、「続ける」、「できる」、「設計」、「期限」、「見積もり」、「期待」、「目標」、「目標」、「意図」、「かもしれない」、「目的」、「計画」、「ポジション」、「可能性」、「予測」などの用語で将来の見通しに関する記述を識別できます。、」「シークする」、「すべき」、「ターゲット」、「意志」、「すべき」、および将来の出来事や将来の傾向を予測または示すその他の同様の表現、またはこれらの用語の否定的な表現。将来の見通しに関する記述は将来の業績を保証するものではなく、実際の結果や出来事が予想と異なる原因となるリスクや不確実性の影響を受けます。これらの記述は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点で入手可能な情報に基づいており、そのような情報はそのような記述の合理的な根拠となると私たちは考えていますが、そのような情報は限られているか不完全である可能性があり、私たちの声明を読んで、潜在的に入手可能なすべての関連情報について徹底的な調査または検討を行ったことを示すものであってはなりません。これらの声明は、このレポートのすべての記述と同様に、その日付の時点でのみ述べられており、将来の進展に照らしてこれらの声明を更新または改訂する義務はありません。これらの記述は本質的に不確実であり、投資家はこれらの記述に過度に依存しないように注意する必要があります。
[概要]
私たちは臨床段階のバイオ医薬品企業で、壊滅的な炎症関連疾患を患う人々のための新しいクラスの補体医薬品を開拓しています。古典的補体経路は、強力な炎症カスケードを活性化する体の免疫系の中核成分です。古典的補体経路の開始分子であるC1qを標的にして、古典的補体経路の開始時に停止させることで、私たちのアプローチは、体、脳、目の補体を介した障害からより完全な保護を提供できる可能性があると考えています。
独自のプラットフォームを使用して、自己免疫、神経変性、眼科の3つの治療分野における古典的補体経路の役割を特定し、特徴づけています。そうすることで、初期の古典的カスケードとすべての下流経路の構成要素、およびそれらの組織損傷機能を遮断するように設計された製品候補のパイプラインを進めています。私たちの目標は、レクチンの有益な免疫機能と、病原体や損傷細胞の除去に関与する代替補体経路を維持しながら、慢性炎症や組織損傷の原因となる過剰または異常な古典的補体活性を抑制し、病気の進行を遅らせたり止めたりすることです。私たちは、体、脳、眼への強力なターゲットエンゲージメント、複数の疾患における臨床的概念実証を実証してきました。また、次の3つの優先プログラムの開発にリソースを集中させてきました。
17
私たちは2011年3月に設立され、その年の後半に事業を開始しました。これまで、私たちは主に研究開発活動の実施、人材の雇用、およびこれらの活動の支援と拡大のための資金調達に焦点を当ててきました。販売が承認された製品はありません。また、製品販売による収益も出ていません。創業以来、毎年純損失を被っています。2024年6月30日および2023年に終了した3か月間の純損失は、それぞれ2,960万ドルと3,520万ドル、2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の純損失はそれぞれ5,480万ドルと7,390万ドルでした。2024年6月30日現在、当社の累積赤字は6億2,730万ドル、現金および現金同等物と短期投資は3億6,870万ドルでした。
経営成績の構成要素
収益
当社の製品候補は商業販売が承認されていません。私たちは製品候補の販売から収益を上げておらず、臨床開発を完了し、規制当局への提出を行い、そのような製品候補について該当する規制機関から承認を受けるまで、近い将来に収益を上げる予定はありません。
営業経費
研究開発
研究開発費は、当社の運営費のかなりの部分を占めています。研究開発費は、主に製品候補の開発にかかる直接費と間接費で構成されています。
直接経費には以下が含まれます：
間接費には以下が含まれます：
研究開発費は発生時に計上します。他の団体への支払いは、一般的に当社がキャンセルできる契約に基づいています。研究開発活動に使用するために将来の期間に受け取る予定の商品やサービスの前払いは、前払い費用として繰り延べられます。前払い金額は、関連サービスの実施時に支出されます。現時点では、できません
18
当社の製品候補の開発を完了し、規制当局の承認を得るために必要な取り組みの性質、時期、および推定費用を合理的に見積もるか、把握しています。
パイプラインの機会を優先し、臨床試験を通じて製品候補を進め、次世代開発に投資し、製品候補の規制当局の承認を追求し、研究開発努力を支援する人材を追加雇用し続けるため、将来の研究開発費は当面大きく変動すると予想しています。規制当局の承認を得るために必要な臨床研究を実施するプロセスには費用と時間がかかり、製品候補の開発が成功するかどうかは非常に不確実です。
一般管理と管理
一般管理費は、主に、役員、財務、その他の管理職の従業員の報酬および人事関連費用（株式ベースの報酬を含む）で構成されています。一般管理費には、会計、法律、税務サービスに支払われる専門家費用、施設や減価償却費に充当される費用、その他の一般管理費も含まれます。
研究開発活動を支援し続け、事業を成長させ、製品候補を規制当局の承認と商品化活動に向けて進め、上場企業として運営しているため、当面の間一般管理費は比較的横ばいになると予想しています。
利息およびその他の収入、純額
利息およびその他の収益（純額）は、主に当社の現金同等物および短期投資から得られる利息収入で構成されています。
業務結果
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した3か月間の比較
次の表は、記載されている期間の当社の経営成績をまとめたものです。
|
|
3 か月が終了 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
||||
|
|
(千単位) |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究開発 |
|
$ |
25,026 |
|
|
$ |
30,251 |
|
|
$ |
(5,225) |
) |
|
|
(17) |
%) |
一般と管理 |
|
|
8,554 |
|
|
|
7,440 |
|
|
|
1,114 |
|
|
|
15 |
% |
営業費用の合計 |
|
|
33,580 |
|
|
|
37,691 |
|
|
|
(4,111 |
) |
|
|
(11) |
%) |
事業による損失 |
|
|
(33,580) |
) |
|
|
(37,691) |
) |
|
|
4,111 |
|
|
|
(11) |
%) |
利息およびその他の収入、純額 |
|
|
3,970 |
|
|
|
2,503 |
|
|
|
1,467 |
|
|
|
59 |
% |
純損失 |
|
$ |
(29,610) |
) |
|
$ |
(35,188) |
) |
|
$ |
5,578 |
|
|
|
(16) |
%) |
19
研究開発費用
|
|
3 か月が終了 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
||||
|
|
(千単位) |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
直接費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
臨床および非臨床の外部サービス |
|
$ |
7,905 |
|
|
$ |
11,894 |
|
|
$ |
(3,989) |
) |
|
|
(34) |
%) |
コンサルティングと専門サービス |
|
|
3,835 |
|
|
|
2,575 |
|
|
|
1,260 |
|
|
|
49 |
% |
受託製造 |
|
|
2,970 |
|
|
|
5,287 |
|
|
|
(2,317) |
) |
|
|
(44) |
%) |
研究室用品と材料 |
|
|
161 |
|
|
|
607 |
|
|
|
(446) |
) |
|
|
(73) |
%) |
間接費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
報酬と人事関連 |
|
|
8,158 |
|
|
|
8,405 |
|
|
|
(247) |
) |
|
|
(3) |
%) |
設備と減価償却費 |
|
|
1,770 |
|
|
|
1,231 |
|
|
|
539 |
|
|
|
44 |
% |
その他 |
|
|
227 |
|
|
|
252 |
|
|
|
(25) |
) |
|
|
(10) |
%) |
研究開発費の合計 |
|
$ |
25,026 |
|
|
$ |
30,251 |
|
|
$ |
(5,225) |
) |
|
|
(17) |
%) |
2024年6月30日までの3か月間の研究開発費は、2023年の同時期と比較して520万ドル、つまり17％減少しました。この減少は主に、2023年にGAで実施された第2相ARCHER試験の完了により、直接的な臨床および非臨床の外部サービス費用が400万ドル減少し、ANX005の受託製造費が230万ドル減少し、検査用品と材料が40万ドル減少したこと、および人員数の減少による報酬および人事関連費が20万ドル減少したことによるもので、一部は増加により相殺されましたコンサルティングと専門サービスは130万ドル、施設は50万ドル増加サブリース契約の完了による関連費用。
一般管理費
|
|
3 か月が終了 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
||||
|
|
(千単位) |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
報酬と人事関連 |
|
$ |
4,324 |
|
|
$ |
4,267 |
|
|
$ |
57 |
|
|
|
1 |
% |
コンサルティングと専門サービス |
|
|
3,089 |
|
|
|
2,397 |
|
|
|
692 |
|
|
|
29 |
% |
設備と減価償却費 |
|
|
637 |
|
|
|
419 |
|
|
|
218 |
|
|
|
52 |
% |
その他 |
|
|
504 |
|
|
|
357 |
|
|
|
147 |
|
|
|
41 |
% |
一般管理費の合計 |
|
$ |
8,554 |
|
|
$ |
7,440 |
|
|
$ |
1,114 |
|
|
|
15 |
% |
2024年6月30日までの3か月間の一般管理費は、2023年の同時期と比較して110万ドル、つまり15％増加しました。この増加は主に、事業開発と市場調査のためのコンサルティングおよび専門サービスの費用が70万ドル増加し、施設関連費用が20万ドル増加したことによるものです。
利息およびその他の収入、純額
2024年6月30日までの3か月間の利息およびその他の収益（純額）は、2023年の同時期と比較して150万ドル、つまり59％増加しました。この増加は主に、平均現金残高の増加と有利な金利によるものです。
20
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した6か月間の比較
次の表は、記載されている期間の当社の経営成績をまとめたものです。
|
|
6 か月間終了 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
||||
|
|
(千単位) |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究開発 |
|
$ |
45,989 |
|
|
$ |
62,596 |
|
|
$ |
(16,607) |
) |
|
|
(27) |
%) |
一般と管理 |
|
|
16,163 |
|
|
|
16,337 |
|
|
|
(174) |
) |
|
|
(1) |
%) |
営業費用の合計 |
|
|
62,152 |
|
|
|
78,933 |
|
|
|
(16,781) |
) |
|
|
(21) |
%) |
事業による損失 |
|
|
(62,152 |
) |
|
|
(78,933% |
) |
|
|
16,781 |
|
|
|
(21) |
%) |
利息およびその他の収入、純額 |
|
|
7,366 |
|
|
|
5,069 |
|
|
|
2,297 |
|
|
|
45 |
% |
純損失 |
|
$ |
(54,786) |
) |
|
$ |
(73,864 |
) |
|
$ |
19,078 |
|
|
|
(26) |
%) |
研究開発費用
|
|
6 か月間終了 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
||||
|
|
(千単位) |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
直接費用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
臨床および非臨床の外部サービス |
|
$ |
14,611です |
|
|
$ |
23,092 |
|
|
$ |
(8,481 |
) |
|
|
(37) |
%) |
コンサルティングと専門サービス |
|
|
6,061 |
|
|
|
4,586 |
|
|
|
1,475 |
|
|
|
32 |
% |
受託製造 |
|
|
4,728 |
|
|
|
13,531 |
|
|
|
(8,803) |
) |
|
|
(65) |
%) |
研究室用品と材料 |
|
|
318 |
|
|
|
1,025 |
|
|
|
(707) |
) |
|
|
(69) |
%) |
間接費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
報酬と人事関連 |
|
|
16,331 |
|
|
|
17,373 |
|
|
|
(1,042 |
) |
|
|
(6) |
%) |
設備と減価償却費 |
|
|
3,457 |
|
|
|
2,475 |
|
|
|
982 |
|
|
|
40 |
% |
その他 |
|
|
483 |
|
|
|
514 |
|
|
|
(31) |
) |
|
|
(6) |
%) |
研究開発費の合計 |
|
$ |
45,989 |
|
|
$ |
62,596 |
|
|
$ |
(16,607) |
) |
|
|
(27) |
%) |
2024年6月30日までの6か月間の研究開発費は、2023年の同時期と比較して1,660万ドル、つまり27％減少しました。この減少は主に、ANX005の受託製造費が880万ドル減少したこと、2023年にジョージア州で第2相殺されたARCHER試験の完了により、直接臨床および非臨床の外部サービス費用が850万ドル減少したこと、人員数の減少による報酬および人件費関連費用の100万ドルの減少、および70万ドルの検査用品と材料の減少によるもので、一部相殺されましたコンサルティングと専門サービスは140万ドル増加し、施設は100万ドル増加しましたサブリース契約の完了による関連費用。
一般管理費
|
|
6 か月間終了 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
ドル |
|
|
% |
|
||||
|
|
(千単位) |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
報酬と人事関連 |
|
$ |
8,285 |
|
|
$ |
8,639 |
|
|
$ |
(354) |
) |
|
|
(4) |
%) |
コンサルティングと専門サービス |
|
|
5,641 |
|
|
|
5,986 |
|
|
|
(345) |
) |
|
|
(6) |
%) |
設備と減価償却費 |
|
|
1,313 |
|
|
|
935 |
|
|
|
378 |
|
|
|
40 |
% |
その他 |
|
|
924 |
|
|
|
777 |
|
|
|
147 |
|
|
|
19 |
% |
一般管理費の合計 |
|
$ |
16,163 |
|
|
$ |
16,337 |
|
|
$ |
(174) |
) |
|
|
(1) |
%) |
2024年6月30日までの6か月間の一般管理費は、2023年の同時期と比較して20万ドル、つまり 1% 減少しました。この減少は主に、報酬および人事関連費が40万ドルの未払いの減少によるものです
21
人員数の減少、コンサルティングおよび専門サービスの費用の30万ドルの減少は、サブリース契約の完了による施設関連費用の40万ドルの増加によって一部相殺されました。
利息およびその他の収入、純額
2024年6月30日までの6か月間の利息およびその他の収益（純額）は、2023年の同時期と比較して230万ドル、つまり45％増加しました。この増加は主に、平均現金残高の増加と有利な金利によるものです。
流動性と資本資源
流動性の源泉
多額の研究開発費により、創業以来営業損失が発生しています。
私たちは主に株式の売却を通じて事業資金を調達してきました。2024年6月30日現在、利用可能な現金および現金同等物と短期投資は3億6,870万ドル、累積赤字は6億2,730万ドルでした。
過去のキャッシュフロー
|
|
6 か月間終了 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(千単位) |
|
|||||
営業活動に使用された純現金 |
|
$ |
(49,976 |
) |
|
$ |
(69,374) |
) |
投資活動によって提供された純現金（使用量） |
|
|
(173,883 |
) |
|
|
25,048 |
|
財務活動による純現金 |
|
|
156,064 |
|
|
|
17,926 |
|
現金、現金同等物および制限付現金の減少 |
|
$ |
(67,795) |
) |
|
$ |
(26,400) |
) |
営業活動によるキャッシュフロー
2024年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された現金は5,000万ドルで、これは5,480万ドルの純損失と360万ドルの営業資産および負債の純増額で構成され、840万ドルの非現金費用によって一部相殺されました。非現金費用は、960万ドルの株式ベースの報酬、110万ドルの減価償却、60万ドルの使用権資産の帳簿価額の減額で構成されていましたが、売却可能な有価証券の290万ドルの割引額によって一部相殺されました。
2023年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された現金は6,940万ドルで、これは7,390万ドルの純損失と470万ドルの営業資産および負債の純増額で構成され、920万ドルの非現金費用によって一部相殺されました。非現金費用は、930万ドルの株式ベースの報酬、110万ドルの減価償却、50万ドルの使用権資産の帳簿価額の減額で構成されていましたが、売却可能な有価証券の170万ドルの割引額によって一部相殺されました。
投資活動によるキャッシュフロー
2024年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された現金は1億7,390万ドルで、これは売却可能な有価証券の購入2億6,620万ドルで、売却可能な有価証券の満期からの収益9,230万ドルによって一部相殺されました。
2023年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された現金は2,500万ドルで、これは売却可能な有価証券の満期からの収益9,510万ドルでしたが、売却可能な有価証券の購入6,990万ドルと機器の購入20万ドルによって一部相殺されました。
財務活動によるキャッシュフロー
2024年6月30日までの6か月間の資金調達活動によって提供された現金は1億5,610万ドルで、これは2024年の資金調達に基づく普通株式および事前積立ワラントの発行による純収入1億1,680万ドル、2021年のAtMプログラムに基づく普通株式発行による純収入3,840万ドル、普通株式オプションの行使および従業員株式購入プランの購入による60万ドルの収益で構成されていました。
22
2023年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された現金は1,790万ドルでした。これは、市場での募集プログラムに基づく関連当事者への普通株式発行による1750万ドルの純収入と、普通株式オプションの行使および従業員株式購入プランの購入による40万ドルの収益でした。
資金要件
私たちは、主に臨床試験、研究開発費、および関連する人件費を賄うために、現金を使って事業資金を調達しています。パイプラインの機会を優先し、臨床試験を通じて製品候補を進め、次世代開発に投資し、製品候補の規制当局の承認を追求し、研究開発努力を支援する人材を追加雇用し続けるため、将来の研究開発費は当面大きく変動すると予想しています。さらに、研究開発活動を進め、事業を成長させ、製品候補を規制当局の承認と商品化活動に向けて進め、上場企業として運営していく中で、当面の間一般管理費は比較的横ばいになると予想しています。営業支出のタイミングと金額は、次のような多くの要因に左右されます。
現在の事業計画に基づくと、既存の現金および現金同等物と短期投資により、2026年後半までの営業費用と資本支出の要件を満たすことができると考えています。目標を達成するには、多額の追加資金が必要になります。必要なときに必要な資金を許容できる条件で調達できなかった場合、またはまったく入手できなかった場合、製品開発プログラム、商品化の取り組み、またはその他の事業を延期、制限、削減、または終了せざるを得ない可能性があります。この見積もりは、間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、利用可能な資本資源を予想よりも早く活用できました。それまでは、もしあれば、かなりの製品収益を生み出すことができるため、将来的には追加の資金を求める必要があり、現在は、パブリックまたはプライベートエクイティの提供、デットファイナンス、クレジットまたはローンファシリティ、コラボレーション、またはこれらの資金源の1つ以上の組み合わせを通じて追加の資金を調達する予定です。追加の資金は、許容できる条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。必要なときに必要な資金を許容できる条件で調達できなかった場合、またはまったく入手できなかった場合、製品開発プログラム、商品化の取り組み、またはその他の業務を延期、制限、削減、または終了せざるを得ない可能性があります。株式を発行して追加の資金を調達すると、株主が希薄化し、資金調達の条件が株主の権利に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、当社に追加資金を提供する条件として、将来の投資家は、既存の株主よりも優れた権利を要求したり、付与されたりする可能性があります。債務融資は、可能であれば、将来の事業活動における当社の柔軟性を制限する制限条項を伴う可能性が高く、破産した場合、当社の持分証券の保有者が当社の企業資産の分配を受け取る前に債務保有者に返済されます。
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2024 ファイナンス
2024年6月、当社は、普通株式13,001,120株、額面価格1株あたり0.001ドル、1株あたり6.25ドルの価格で合計700万株の普通株式を売却し、1株あたり6.249ドルの価格で合計700万株の普通株式を購入することにより、引受割引および募集費用を差し引いた後、約1億1,680万ドルの純収入を調達しました。これは1株あたりの募集価格に等しいです普通株式から、事前に積立された各ワラントの行使価格0.001ドルを差し引いたものです。
2023 ファイナンス
2023年12月、当社は、普通株式25,035,000株、額面価格1株あたり0.001ドル、1株あたり2.880ドルの価格で合計18,379,861株の普通株式を合計18,379,861株を購入するための事前積立ワラントの売却を通じて、引受割引および提供費用を差し引いた後、約1億1,700万ドルの純収入を調達しました。これは普通株式の1株あたりの募集価格から、事前に積立された各ワラントの行使価格0.001ドルを差し引いたもの。2024年2月と2024年4月に、これらの事前積立ワラントのキャッシュレスおよび現金行使により、それぞれ合計5,243,400株と965,427株の普通株式を発行しました。
2022 資金調達
2022年7月、合計9,013,834株の普通株式の売却、最大24,696,206株の普通株式を購入するための事前積立ワラント、および最大8,427,508株の普通株式を購入するための付随する普通新株予約権を通じて、手数料と費用を差し引いた後、約1億2,250万ドルの純収入を調達しました。1株あたりの募集価格とそれに付随する普通ワラントは1株あたり3.87125ドルで、事前積立ワラントとそれに付随する普通ワラント1株あたりの募集価格は1株あたり3.87025ドルでした。これは、普通株式の1株あたりの募集価格から、そのような事前資金調達された各ワラントの行使価格0.001ドルの行使価格を差し引いたものに等しいです。事前に資金提供されたワラントは、全額行使されるまで行使可能です。普通新株予約権の行使価格は1株あたり5.806875ドルで、2025年6月30日に失効します。受益所有権の制限を条件として、前払いワラントと普通ワラントの両方が直ちに行使可能です。2023年3月の事前積立新株予約権のキャッシュレス行使時に、合計2,582,557株の普通株式を発行しました。2024年6月の普通新株のキャッシュレス行使により、合計19,901株の普通株式を発行しました。
事前積立および普通新株予約権
以下は、2024年および2023年6月30日に終了した6か月間のワラント活動をまとめたものです。
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普通ワラントの数 |
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事前に資金提供されたワラントの数 |
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加重平均行使価格 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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8,427,508 |
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40,492,923 |
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発行済み |
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— |
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7,000,000 |
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$ |
0.001 |
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運動した |
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(322,893 |
) |
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(6,209,871 |
) |
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$ |
0.307 |
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2024年6月30日現在の残高 |
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8,104,615 |
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41,283,052 |
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普通ワラントの数 |
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事前に資金提供されたワラントの数 |
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加重平均行使価格 |
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|||
2022年12月31日現在の残高 |
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8,427,508 |
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24,696,206 |
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運動した |
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|
— |
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(2,583,144 |
) |
|
$ |
0.001 |
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2023年6月30日現在の残高 |
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8,427,508 |
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22,113,062 |
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2024 ATMプログラム
2024年3月、私たちは販売代理店、または2024 AtMプログラムとしてTD Cowenと売買契約を締結しました。この契約に基づき、当社は普通株式を発行および売却し、総額1億米ドルの株式を発行および売却することができます。TD Cowenは、2024 AtMプログラムを通じて売却された普通株式の総収入の最大3％の報酬を受け取る権利があります。2024年6月30日現在、2024年のAtMプログラムに基づく販売は行っていません。
2021 アット・ザ・マーケット（ATM）プログラム
2021年8月、私たちは販売代理店としてCowen and Company LLC（TD Cowen）と売買契約を締結しました。この契約に基づき、市場での募集プログラムまたは2021 AtMプログラムに基づき、当社の普通株式を発行および売却して、総額最大1億米ドルの募集を行うことができます。TD Cowenには、総収入の最大3％の報酬を受け取る権利があります
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2021 AtMプログラムを通じて売却された普通株式。2024年6月30日および2023年6月30日までの6か月間に、TD Cowenに支払われた手数料を差し引いた後の純収入は、2021 AtMプログラムに基づいてそれぞれ7,576,067株と2,646,458株の普通株式を売却しました。純収入はそれぞれ約3,840万ドルと1,750万ドルでした。2024年6月30日および2023年12月31日現在、2021 AtMプログラムに基づく普通株式の募集および売却には、それぞれ約4,230万ドルと8,200万ドルが残っています。2021 AtMプログラムの登録の基準となるフォームS-3の登録届出書は、2024年8月15日に失効し、それ以降は2021 AtMプログラムで普通株式を売却することはできません。
重要な会計方針と見積もり
経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、米国会計基準に従って作成された要約連結財務諸表に基づいています。これらの要約連結財務諸表を作成するには、報告された資産、負債、費用、および関連する開示額の見積もりと仮定を行う必要があります。私たちの見積もりは、私たちの歴史的経験と、その状況下では妥当であると私たちが考えるその他のさまざまな要因に基づいており、その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産や負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。実際の結果は、仮定や条件が異なるとこれらの見積もりと異なる場合があり、そのような違いは重大なものになる可能性があります。
2024年6月30日までの四半期では、当社の重要な会計方針や、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれている「経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析」に記載されているものからの見積もりに使用された方法論に重大な変更はありませんでした。
まだ採択されていない最近の会計上の宣言
最近の会計上の発表、採用時期、および経営成績の財政状態に及ぼす潜在的な影響についての評価については、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に含まれる未監査の要約財務諸表の注記2—表示の基礎と重要な会計方針を参照してください。
アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示
該当しません。
アイテム 4.統制と手続き
開示管理と手続きの評価
当社の経営陣は、最高経営責任者と最高財務責任者の参加と監督のもと、フォーム10-Qのこの四半期報告書の対象期間の終了時点で、当社の開示管理と手続き（取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている）を評価しました。その評価に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の対象期間の終了時点で、当社の開示管理と手続きが有効であり、取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、そのような情報が蓄積され、伝達されることを合理的に保証すると結論付けました。チーフを含む私たちの経営陣に必要に応じて、必要な開示について適時に決定できるように、執行役員および最高財務責任者。
財務報告に関する内部統制の変更
2024年6月30日までの四半期に発生した、財務報告に対する当社の内部統制（取引法の規則13a-15（f）および15d-15（f）で定義されているとおり）に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。
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パート II — その他の情報
アイテム 1.法的手続き。
現時点では、私たちは重要な法的手続きの当事者ではありません。時々、私たちは通常の事業過程で発生するさまざまな法的手続きに巻き込まれる可能性があります。
アイテム 1A.リスク要因。
リスク要因
私たちのビジネスには重大なリスクが伴います。その一部を以下に説明します。以下に説明するリスクと不確実性を、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる他のすべての情報（「経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析」、財務諸表と関連メモを含む）とともに、慎重に検討する必要があります。次のリスクのいずれかが実際に発生した場合、当社の事業、見通し、経営成績、財政状態、および将来の見通しに害を及ぼす可能性があります。このような場合、当社の普通株式の市場価格が下落し、投資の全部または一部を失う可能性があります。現在私たちが知らない、または現在重要ではないと見なしている追加のリスクや不確実性も、当社の事業運営に支障をきたす可能性があります。このForm 10-Qの四半期報告書には、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述も含まれています。当社の実際の業績は、以下およびForm 10-Qのこの四半期報告書の他の箇所に記載されている要因の結果として、将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性があります。
リスクファクターの概要
以下は、当社の証券への投資をリスクのある、または投機的なものにする、最も重大なリスクをまとめたものです。次のリスクのいずれかが発生または持続すると、当社の事業、財政状態、経営成績に重大な悪影響が生じ、普通株式の価格が大幅に下落する可能性があります。
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当社の限られた営業履歴、財政状態、資本要件に関連するリスク
私たちは臨床段階のバイオ医薬品会社で、営業履歴は限られており、商業販売が承認されている製品はありません。私たちは創業以来大きな損失を被っており、当面は引き続き多額の損失を被ると予想しています。これは、当社の限られた営業履歴と相まって、将来の存続可能性を評価することを困難にしています。
私たちは臨床段階のバイオ医薬品企業であり、私たちの事業と見通しを評価できる経営履歴は限られています。バイオ医薬品の製品開発は非常に投機的な事業であり、かなりのリスクが伴います。2011年3月の創業以来、商業販売が承認された製品はなく、製品候補の販売から収益も得られておらず、毎年損失を被っています。当社の事業や将来性を評価していただくための営業履歴は限られています。さらに、急速に進化する新しい分野、特に製薬、バイオ医薬品、バイオテクノロジー業界の企業が頻繁に遭遇するリスクや不確実性の多くをうまく克服する能力をまだ示していません。
創業以来、大きな営業損失を被っています。2023年12月31日および2022年に終了した年度の当社の純損失は、それぞれ約1億3,420万ドルと1億4,190万ドルで、2024年6月30日までの3か月と6か月間の純損失は、それぞれ約2,960万ドルと5,480万ドルでした。2024年6月30日現在、当社の累積赤字は6億2,730万ドルでした。当社の損失のほとんどすべてが、当社の研究開発プログラムに関連して発生した費用と、当社の事業に関連する一般管理費によるものです。当面の間、引き続き損失が発生すると予想しています。これらの損失は、製品候補を開発し、臨床試験を実施し、研究開発活動を進めるにつれて続くと予想しています。将来的に収益性を達成したとしても、その後の期間では収益性を維持できない可能性があります。当社の以前の損失は、将来予想される損失と相まって、株主資本と運転資本に悪影響を及ぼしており、今後も悪影響を及ぼし続けるでしょう。
目標を達成するには、多額の追加資金が必要になります。必要なときに必要な資金を許容できる条件で調達できなかった場合、またはまったく入手できなかった場合、製品開発プログラム、商品化の取り組み、またはその他の事業を延期、制限、削減、または終了せざるを得ない可能性があります。
創業以来、私たちは努力と財源のかなりの部分を研究開発活動に投資してきました。当社の製品候補には追加の臨床開発が必要であり、新製品候補を発見して開発するために、前臨床試験や臨床試験の実施など、追加の研究開発活動を実施する予定ですが、これらすべてに多額の追加資金が必要になります。当面の間、これらの活動に関連して多大なリソースを費やし続けます。これらの支出には、前臨床試験と臨床試験の実施、規制当局の承認の取得、製造と供給、販売が承認された製品のマーケティングと販売に関連する費用が含まれます。さらに、その他の予期しない費用が発生する可能性があります。前臨床試験や臨床試験の結果は非常に不確実であるため、製品候補または将来の製品候補の開発と商品化を成功させるために必要な実際の金額を合理的に見積もることはできません。
2024年6月30日現在、当社の資本資源は、現金および現金同等物と短期投資で構成され、約3億6,870万ドルでした。既存の資本資源が、2026年後半に予定されている運営費の資金を賄うことを期待しています。ただし、当社の事業計画は、現在把握していない多くの要因の結果として変更される可能性があり、公開株式またはプライベート・エクイティの提供、債務調達、または戦略的提携などの他の資金源を通じて、予定より早く追加資金を求める必要があるかもしれません。このような資金調達は、株主の希薄化、負担の大きい債務契約や返済義務の賦課、または当社の事業に影響を与える可能性のあるその他の制限につながる可能性があります。さらに、現在または将来の事業計画に十分な資金があると考えていても、有利な市況や戦略的考慮事項により、追加の資本を求める場合があります。
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私たちの将来の資本要件は、次のような多くの要因に左右されます。
追加の資金は、必要なときに、私たちが受け入れられる条件で入手できない場合もあれば、まったく利用できない場合もあります。当社の追加資本調達能力は、悪化する可能性のある世界経済状況、最近または潜在的な銀行破綻を含むマクロ経済的要因、インフレ率と金利の増加、為替レートの変動とサプライチェーンの混乱、ウクライナでの戦争や中東での敵対行為などの地政学的紛争、米国および世界の信用および金融市場の混乱と変動によって悪影響を受ける可能性があります。適切な資金が適時に利用できない場合、次のことを求められることがあります。
また、協力者などとの取り決めを通じて資金を求める必要があり、そうでなければ自分たちで追求していたであろう当社の技術や製品候補の権利を放棄しなければならない場合もあります。近い将来、製品候補が臨床試験され、商品化が承認され、成功裏に市販されるまで、製品の販売による収益やライセンス製品からのロイヤリティは実現しないと予想しています。これまで、私たちは主に、株式を購入するための株式と新株予約権の売却を通じて事業資金を調達してきました。今後、追加の資金を求める必要がありますが、現在は、公開株式またはプライベートエクイティの提供、デットファイナンス、クレジットまたはローンファシリティ、コラボレーション、またはこれらの資金源の1つ以上の組み合わせを通じて行う予定です。私たちが追加資金を調達できるかどうかは、財務、経済、その他の要因によって異なりますが、その多くは私たちの制御が及ばないものです。追加の資金は、許容できる条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。株式を発行して追加の資金を調達すると、株主が希薄化し、資金調達の条件が株主の権利に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、当社に追加資金を提供する条件として、将来の投資家は、既存の株主よりも優れた権利を要求したり、付与されたりする可能性があります。債務融資は、可能であれば、将来の事業活動における当社の柔軟性を制限する制限条項を伴う可能性が高く、破産した場合、当社の持分証券の保有者が当社の企業資産の分配を受け取る前に債務保有者に返済されます。
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製品候補の開発には多大なリソースが必要なため、特定の製品候補や特定の疾患適応症の開発を優先する必要があります。私たちは、限られたリソースを、成功する製品をもたらさない候補または適応症に費やし、より収益性が高い、または成功する可能性が高い製品候補または適応症を活用できない場合があります。
私たちは現在、古典的な補体を介した自己免疫疾患や神経変性疾患に対処するための製品候補の開発に注力しています。製品候補の開発には多大なリソースが必要なため、時間、リスク、コストのバランスをとるために、プログラム間の優先順位付けとリソース配分のプロセスを維持するよう努めています。たとえば、2023年には、臨床データ、規制上のフィードバック、キャッシュランウェイに関する考慮事項に基づいて、GBSではANX005、GAではANX007、自己免疫疾患ではANX1502を推進するためのリソースを優先しました。十分な資金がないと、計画している臨床試験を、または現在の予定どおりに完了できない可能性があり、プログラムの一部の再設計、範囲の縮小、または終了が必要になる場合があります。
特定の製品候補または治療分野への研究、開発、協力、管理、および財源の配分に関する当社の決定は、実行可能な商用製品の開発につながらず、より良い機会からリソースをそらす可能性があります。同様に、特定のプログラムに関して延期、終了、または第三者と協力するという決定も、その後最適ではないことが判明し、貴重な機会を逃す可能性があります。当社のプログラムまたは製品候補のいずれかの実行可能性や市場可能性、または自己免疫/神経変性/製薬、バイオ医薬品、バイオテクノロジー業界の傾向について誤った判断をした場合、当社の事業、財政状態、および経営成績に重大な悪影響が及ぶ可能性があります。その結果、実行可能な商品や収益性の高い市場機会を活用できなかったり、後に私たちが追求することを選択したよりも大きな商業的可能性を秘めていることが判明する可能性のある他の製品候補やその他の病気や病気の経路での機会の追求を見送ったり遅らせたり、投資することが有利だった場合に、コラボレーション、ライセンス、またはその他のロイヤルティ契約を通じてそのような製品候補への貴重な権利を放棄したりする可能性があります開発を維持するための追加リソースと商品化権。
ジョージア州でグローバルな2件の試験プログラムを実施することは費用と時間がかかります。たとえ好都合であっても、FDAおよび同等の外国の規制当局は、ANX007のグローバル第3相臨床プログラムの試験の一方または両方のデータを受け入れない場合があります。
ARCHER IIの第3相試験は世界的な模擬対照試験として設計されており、ARROW試験はSYFOVRE® に対する注射対照の直接対決試験となる予定です。FDAは、眼科試験ではシャムコントロールの代わりに注射コンパレーターの使用を推奨しています。その結果、ARCHER II研究のデータは、たとえ陽性であっても、米国の規制当局の承認には不十分かもしれません。同社は、SYFOVRE® に対するANX007の視力喪失に対する優れた保護を実証するために、ARROW研究を実施する予定です。ただし、結果が十分に肯定的であっても、ARROW試験のデータはANX007の承認を保証するのに十分であることにFDAは同意しない場合があります。このような場合、ANX007のFDA承認を求める前に、1つ以上の追加の臨床試験を実施する必要がある場合があります。これにより、費用が増加し、ジョージア州でのANX007の商品化が遅れたり、妨げられたりする可能性があります。
複数の法域で大規模な第3相試験を2回実施するのは費用がかかり、完了するまでに何年もかかることがあります。また、治験が計画どおりに実施されたり、タイムリーに完了したりすることは保証できません。さらに、米国にはFDAが承認したGAの治療法が2つあり、臨床試験に患者を募集する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。ジョージア州での第3相試験のスケジュールと費用は、当初の計画よりも大幅に長く、大きくなる可能性があります。ANX007の第3相臨床プログラムを完了するために追加資本が必要になる場合があり、十分な資金をタイムリーに調達できない場合があります。このような事象が発生すると、いずれかの試験が遅れ、GA用ANX007のFDA承認を求める臨床試験を1つ以上完了できなくなり、ANX007の商品化が遅れたり、妨げられたりする可能性があります。
さらに、ジョージア州でFDAが承認した治療法はいずれも、視力維持を主要評価項目として評価されていません。SYFOVRE® のBCVAの15文字以上の損失結果がないため、ARROW試験の実施に困難が生じる可能性があります。統計的有意性の検討、登録が遅れる可能性、SYFOVRE® の安全性データの出現、SYFOVRE® のタイムリーな入手ができない可能性があり、その結果、ANX007の開発が大幅に遅れる可能性があります。直接対決の研究では、ANX007がSYFOVRE® よりも統計的に有意な臨床的優位性をもたらすという保証や、全体的な結果がマーケティングの承認を裏付けるのに十分であるという保証はありません。
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当社の経営成績は大きく変動する可能性があり、将来の経営成績を予測するのが難しく、業績が予想を下回る可能性があります。
四半期および年間の業績は大きく変動する可能性があり、将来の業績を予測することは困難です。これらの変動は、次のようなさまざまな要因によって発生する可能性があり、その多くは当社の制御が及ばず、予測が難しい場合があります。
これらの要因の累積的な影響により、四半期および年間の業績が大きく変動し、予測不能になる可能性があります。その結果、当社の経営成績を期間ごとに比較しても意味がないかもしれません。投資家は、私たちの過去の業績を将来の業績の指標として当てにするべきではありません。
この変動性と予測不能性により、業界アナリスト、金融アナリスト、投資家の期待にどの期間でも応えられない可能性もあります。当社の収益や経営成績がアナリストや投資家の予想を下回ったり、市場に提供する予測を下回ったり、市場に提供する予測がアナリストや投資家の予想を下回ったりした場合、当社の普通株式の価格は大幅に下落する可能性があります。このような株価の下落は、以前に公表された収益または収益のガイダンスを提供している場合でも発生する可能性があります。
事業に関するリスク
私たちのビジネスは、臨床開発の初期段階にある製品候補の開発、規制当局の承認、商品化の成功に大きく依存しています。
販売が承認された製品はなく、製品候補は臨床開発の初期段階にあります。当社の資金調達能力や将来の収益創出能力を含め、当社の事業の成功は、主に製品候補の開発、規制当局の承認、商品化の成功、特に現在の臨床段階の製品候補の進歩にかかっています。しかし、製品候補の開発段階を考えると、成功したとしても、製品候補の安全性、純度、効力、および/または有効性が商品化の承認を保証するのに十分な製品候補が実証されるまでには、何年もかかる可能性があります。規制当局の承認を受けたとしても、製品候補が規制当局の承認を受けたり、商品化が成功したりするかどうかは定かではありません。
補体経路の阻害は治療アプローチとして検証されていますが、C1q阻害は新しい治療アプローチであり、特定のリスクにさらされます。たとえば、当社の製品候補が治療効果に必要な特定の特性を持っていないことが判明したり、ある種類の疾患に有効であることが判明したとしても、他の種類の疾患には効果がないことが判明する場合があります。さらに、この治療アプローチの斬新な性質を考えると、製品候補の効果を実証するための前臨床試験や臨床試験の設計は複雑で、バイオマーカー主導のアプローチが治療効果につながらない場合など、リスクにさらされます。
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将来的には、開発または買収する可能性のある他の製品候補に依存するようになる可能性もあります。当社の製品候補と将来の製品候補の臨床的および商業的成功は、以下を含む多くの要因に左右されます。
これらの要因の多くは私たちの制御が及ばないため、規制当局の承認を得たり、製品候補を商品化したりすることが大幅に遅れたり、できなくなったりする可能性があります。規制当局の承認が得られたとしても、製品候補の商品化が成功しない可能性があります。したがって、製品候補または将来の製品候補の販売を通じて、事業を継続したり収益を上げたりするのに十分な収益を生み出すことができるという保証はできません。
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パンデミックやそれに類するアウトブレイクなどの公衆衛生上の危機は、当社の前臨床試験や臨床試験、事業、財政状態、経営成績に重大かつ悪影響を及ぼしており、また将来も影響を及ぼす可能性があります。
COVID-19パンデミックを含む公衆衛生上の危機の結果、私たちは、当社の臨床試験、事業、財政状態、経営成績に重大かつ悪影響を及ぼす可能性のある混乱を経験しており、将来経験する可能性もあります。これらの混乱には以下が含まれますが、これらに限定されません。
将来のアウトブレイクが当社の臨床試験、事業、財政状態、経営成績、臨床開発のスケジュールと計画にどの程度影響するかは、アウトブレイクの期間、当社および当社のCRO、第三者メーカー、規制当局、および当社が事業を営む場所での感染率、事業の閉鎖または事業中断、米国およびその他の国で講じられた予防措置の有効性などの要因によって異なります病気を治療してください。これらの分野やその他の分野における将来の発展は、当社の臨床試験、事業、財政状態、経営成績に関して重大な不確実性とリスクをもたらします。
バイオ医薬品の研究開発は本質的に危険です。当社の製品候補が商品化される前に必要な規制当局の承認を受けることを保証することはできません。
私たちは製品候補の臨床開発の初期段階にあります。私たちの将来の成功は、製品候補の開発、規制当局の承認の取得、そして商品化が成功するかどうかにかかっています。次のようなさまざまな理由で失敗する可能性があります。
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これらの出来事のいずれかが発生した場合、1つまたは複数の製品候補の開発作業を断念せざるを得ない可能性があります。それは当社の事業に重大な悪影響を及ぼし、場合によっては事業を停止する可能性があります。製品候補の不具合は、前臨床または臨床開発のどの段階でも起こる可能性があり、市場性のある製品の開発や製品収益の創出には成功しない可能性があります。
現在および将来の製品候補をさらに開発する取り組みが成功しない可能性があります。FDAまたは同等の外国の規制当局から規制当局の承認を受ける前に製品候補を販売または宣伝することは許可されていません。また、当社の製品候補についてそのような規制当局の承認を受けることは決してありません。製品販売から収益を上げるためには、それぞれの製品候補には、追加の臨床開発、前臨床、臨床、製造活動の管理、規制当局の承認、適切な製造供給、商業組織、および多大なマーケティング活動が必要になります。私たちが実施する可能性のある臨床試験では、製品候補を販売するための規制当局の承認を得るのに必要な有効性と安全性が実証されていない場合があります。現在または将来の臨床研究の結果が、製品候補の有効性に関して決定的でない場合、統計的に有意な臨床エンドポイントを満たしていない場合、または製品候補に関連する安全上の懸念や有害事象がある場合、製品候補のマーケティング承認の取得が妨げられたり、遅延したりする可能性があります。
FDAやその他の規制機関は、当社の臨床開発計画に同意せず、規制当局への提出を裏付けるために追加の臨床試験の実施を要求する場合があります。FDAを含む規制機関は、承認を得るために複数の重要な試験を実施することを要求する場合があります。
さらに、臨床試験は、FDA、欧州医薬品庁、EMA、およびそれらの管轄区域外のその他の該当する規制当局の法律、規則と規制、ガイドライン、その他の要件に従って実施されなければならず、これらの規制当局およびそのような臨床試験が実施される医療機関の機関審査委員会、IRB、または倫理委員会による監督の対象となります。さらに、GBSやGAの場合と同様に、グローバルな臨床試験を実施するには、米国、欧州連合、EU、EU、およびそれらの管轄区域外の国を含む多くの法域の規制当局の法的要件とガイドラインを調整する必要がある場合があります。これにより、臨床試験プロトコルの修正や、1つ以上の法域で試験を実施しないか、さまざまな法域で別々の試験を実施することを決定する必要がありますそのような人からの異なる要求の調整の可能性、コスト、または遅延規制当局、そのすべてがコストを増大させる可能性があります。さらに、米国およびEU以外の国で実施される臨床試験では、FDA、EMA、またはEU加盟国の規制当局に知られておらず、診断、スクリーニング、医療の基準が異なる可能性のある非米国および非EUのCROの関与に関連するリスクや、出荷コストの上昇（現地での品質リリースの結果を含む）の結果としてのさらなる遅延や費用に関連するリスクにさらされる可能性があります。または、で生産された製品候補供給の国内テスト私たちの臨床試験は管轄が異なります）、および米国とEU以外の国に関連する政治的および経済的リスク。
当社の製品候補のいずれかが臨床試験を無事に完了した場合、米国、欧州連合、EU、および実行可能な商業的機会があると思われるその他の外国で製品候補を販売するための規制当局の承認を求める予定です。私たちは、製品候補を販売するための規制当局の承認を求める申請を開始したり、まとめたり、提出したりしたことはありません。たとえその製品候補が臨床試験を無事完了したとしても、製品候補の販売について規制当局の承認を受けることは決してなく、それが当社の存続に悪影響を及ぼします。米国以外の国で規制当局の承認を得るには、製品候補の安全性、有効性、化学、製造と管理、臨床試験、商業販売、価格設定、流通に関して、そのような他の国の多種多様な規制要件を遵守する必要があります。また、規制当局の承認申請を支援し、1つまたは複数の製品候補の承認を求めるために必要な活動を行うために、協力者やパートナーに頼ることもあります。そのような協力者やパートナーがこれらの活動を成功させる、または私たちが望む期間内に成功するかどうかはわかりません。私たち、または将来の協力者やパートナーが、ある法域で承認を得ることができたとしても、他の法域で承認が得られるとは限りません。複数の法域で製品候補の承認を得ることができない場合、当社の収益と経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社の製品候補のいずれかを販売するための規制当局の承認を受けたとしても、そのような製品候補が商品化に成功したり、市場で広く受け入れられたり、他の市販の代替品よりも効果的であることを保証することはできません。私たちが取得できる承認はすべて、意図または希望ほど広くない適応症や患者集団に対するものであったり、使用や流通上の著しい制限や安全上の警告を含む表示が必要な場合があります。また、承認を得るために追加または予期せぬ臨床試験を実施する必要がある場合や、維持するために市販後の追加検査要件の対象となる場合もあります
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承認。さらに、規制当局は、リスク評価・軽減戦略（REMS）などの形で、製品の承認を取り下げたり、流通に制限を課したりする場合があります。製品候補の規制当局の承認を適時に取得できなかったり、製品のマーケティング上の制限があったり、製品が撤回されたりすると、当社の事業、経営成績、および財政状態に悪影響を及ぼします。
臨床試験が大幅に遅れたり、もしあったとしても、予定どおりに臨床試験を実施または完了できない場合があります。
臨床検査は費用がかかり、完了するまでに何年もかかることがあり、その結果は本質的に不確実です。臨床試験が計画どおりに実施されたり、予定通りに完了したりすることは保証できません。INDや臨床試験の申請（CTA）を提出した結果、該当する場合、FDAやその他の規制当局が、治験を適時に開始することを許可するかどうかはわかりません。さらに、これらの試験が開始されたとしても、そのような臨床試験を中断または終了する可能性のある問題が発生する可能性があります。試験のどの段階でも、1つまたは複数の臨床試験が失敗する可能性があり、今後の臨床試験は成功しない可能性があります。臨床試験は、次のような遅延や失敗など、さまざまな理由で延期または中止される可能性があります。
前臨床試験や臨床試験中、またはその結果として、市販承認の取得や製品候補の商品化が遅れたり妨げられたりする可能性のある、次のような有害または予期しない事象が数多く発生することがあります。
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現在検討しているもの以外に、製品候補の臨床試験やその他の試験を実施する必要がある場合、製品候補やその他の試験の臨床試験を正常に完了できない場合、これらの試験や検査の結果が陽性でなかったり、中程度の陽性であったり、安全上の懸念がある場合は、次のことを行うことがあります。
たとえば、1件の重要な試験の結果に基づいて、GBS患者の治療薬としてANX005のFDA承認を求めることができると考えています。ただし、FDAは、結果が十分に肯定的であると私たちが考えたとしても、1つの重要な試験のデータでANX005の承認が必要であることに同意しない場合があります。このような場合、GBS患者を対象としたANX005のFDA承認を求める前に、1つ以上の追加の臨床試験を実施する必要があります（ある場合）。これにより、費用が増加し、GBSでのANX005の商品化が遅れたり、妨げられたりする可能性があります。さらに、最近報告されたARCHERのデータによると、ANX007は、15文字以上の損失、つまりBCVA15という最も矯正された視力という、広く受け入れられている機能エンドポイントのベースラインからの変化で測定すると、視力喪失に対する保護効果を示しました。このデータに基づいて、GAの治療薬としてANX007のグローバルな臨床試験を実施する予定です。この目的を達成するには、規制当局の承認を取得して維持し、各法域の規制要件を遵守する必要があります。私たちは、すべての対象市場の規制当局を満足させるグローバルな臨床開発プログラムの設計を試みてきましたが、私たちの取り組みが成功するという保証も、さまざまな規制当局が連携したり、グローバルフェーズ3の登録プログラムのデータがANX007の承認を保証するのに十分であるという保証もありません。FDAとEMAとの話し合いの結果、ジョージア州のANX007のグローバル登録プログラムを2部構成で設計しました。その結果、GAでのANX007の第3相試験のスケジュールと費用は、当初の計画よりも大幅に長く、大きくなる可能性があります。
また、当社、そのような試験が実施されている機関のIRB、そのような試験のためにデータ安全監視委員会（DSMb）、またはFDAやその他の規制当局によって臨床試験が中断または終了された場合も、遅延が発生する可能性があります。そのような当局は、規制要件または当社の臨床プロトコルに従って臨床試験を実施しなかったこと、FDAまたは他の規制当局による臨床試験事業または試験現場の検査によって臨床保留が科せられたこと、予期せぬ安全上の問題または有害な副作用、薬物使用による利点を実証できなかったこと、政府規制または行政措置の変更、または適切な措置の欠如など、さまざまな要因により臨床試験を一時停止または終了することがあります臨床を続けるための資金調達試用版。
さらに、特定の製品候補について計画しているように、海外で臨床試験を実施すると、臨床試験の完了が遅れるリスクが増えます。これらのリスクには、医療サービスや文化的慣習の違いや、外国の規制制度に関連する追加の管理上の負担が原因で、海外に登録された患者が臨床プロトコルを順守できないことや、政治的および経済的リスクが含まれます。
当社の臨床試験の主任研究者は、時折、当社の科学顧問またはコンサルタントを務め、そのようなサービスに関連して現金または株式報酬を受け取る場合があります。これらの関係とそれに関連する報酬の結果、利益相反が認識されたり、実際に利益相反になったりした場合、または規制当局が、金銭的関係が利益相反の解釈に影響を与えた可能性があると結論付けた場合
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治験では、該当する臨床試験サイトで生成されたデータの完全性が疑われ、臨床試験自体の有用性が損なわれる可能性があります。その結果、提出するマーケティング申請が遅れたり、却下されたりする可能性があります。このような遅延や拒否により、現在または将来の製品候補の商品化が妨げられたり、遅れたりする可能性があります。
製品候補の前臨床試験または臨床試験の完了または終了が遅れた場合、製品候補の商業的見通しが損なわれ、これらの製品候補のいずれかから収益を生み出す能力が遅れるか、まったく実現されない可能性があります。さらに、臨床試験の完了が遅れると、コストが増加し、製品候補の開発と承認プロセスが遅くなり、製品の販売を開始して収益を生み出す能力が損なわれる可能性があります。これらの出来事はいずれも、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、臨床試験の開始または終了を遅らせる、または遅らせる原因となる要因の多くは、最終的には当社の製品候補の規制当局の承認を拒否する原因にもなります。当社の製品候補の1つまたは複数が効果がない、安全ではない、または商業的に実行不可能であることが判明した場合、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響が及ぶ可能性があります。
臨床試験への患者の登録が困難になった場合、臨床開発活動が遅れたり、悪影響が出たりする可能性があります。
適用される規制で義務付けられているように、または特定の試験に適切な統計的力を提供するために必要な、試験に参加するのに十分な数の適格な患者を特定して登録できない場合、特定または開発した製品候補について、臨床試験を適時に開始または継続できない場合があります。治験のプロトコルに従って治験をタイムリーに完了できるかどうかは、とりわけ、終了まで治験に参加できる十分な数の患者を登録できるかどうかにかかっています。さまざまな理由で、臨床試験への患者登録が困難になる場合があります。患者の登録は、次のような多くの要因に左右されます。
さらに、当社の臨床試験は、製品候補と同じ治療分野の製品候補をめぐって他の臨床試験と競合する可能性があります。この競争により、私たちが利用できる患者の数と種類が減ります。なぜなら、私たちの試験に登録することを選択した患者の中には、競合他社が実施している試験に登録することを選択する人がいるからです。さらに、患者さんは、自分の病気に対して承認された治療法が利用できるため、私たちの治験への参加を選択しない場合があります。資格のある臨床研究者の数は限られているため、競合他社が使用しているのと同じ臨床試験サイトで一部の臨床試験を実施する場合があります。これにより、そのような臨床試験施設での臨床試験に参加できる患者数が減ります。患者登録が遅れると、費用が増加したり、予定されている臨床試験の時期や結果に影響が出たりする可能性があります。その結果、これらの試験が完了せず、製品候補の開発を進める当社の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
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当社の製品候補品のうち、またはその他の予期しない特性によって引き起こされる有害事象または望ましくない副作用により、臨床開発が中止されたり、規制当局の承認が遅れたり妨げられたり、商業的可能性が制限されたり、重大な悪影響が生じたりする可能性があります。
当社の製品候補によって引き起こされる有害事象やその他の望ましくない副作用により、当社または規制当局が臨床試験を中断、延期、中止したり、その結果、より厳しい表示になったり、FDAまたは同等の外国の規制当局による規制当局の承認が遅れたり拒否されたりする可能性があります。私たちは臨床試験中に有害事象を経験したことがあり、将来、臨床試験中または臨床試験の結果として、有害または予期しない出来事が発生する可能性があります。製品候補の開発中に容認できない副作用が発生した場合、私たち、FDA、私たちの研究が行われている機関のIRB、またはDSMBが臨床試験を一時停止または終了するか、FDAまたは同等の外国の規制当局が当社に臨床試験を中止するか、一部またはすべての対象適応症に対する製品候補の承認を拒否するよう命令することができます。治療関連の副作用は、患者様のリクルートや登録された患者さんの臨床試験の完了に影響したり、製造物責任の請求につながる可能性もあります。さらに、これらの副作用は、治療を行う医療スタッフによって適切に認識または管理されない場合があります。私たちは、臨床試験や製品候補の商品化時の副作用プロファイルを理解するために、製品候補を使用する医療関係者を訓練する必要があると予想しています。製品候補の潜在的な副作用を認識または管理するためのトレーニングが不十分だと、患者が怪我をしたり死亡したりする可能性があります。これらの出来事はいずれも、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、初期の臨床試験には、限られた数の被験者と、当社の製品候補に触れる期間が限られている場合があります。特に、古典的補体経路の上流分子、主にC1qを阻害する新しいアプローチを追求しています。その結果、当社の製品候補は、より多くの患者集団で評価すると、予期しない安全上の問題が発生する可能性があります。さらに、臨床試験だけでは、当社の製品候補を複数年にわたって服用した場合の効果と安全上の影響を判断するには不十分な場合があります。
当社の製品候補のいずれかがマーケティング承認を受けた後、当社または他の企業がそのような製品によって引き起こされた望ましくない、予期しない副作用を後で特定した場合、以下を含むがこれらに限定されない、多くの潜在的に重大な悪影響が生じる可能性があります。
これらの出来事のいずれかにより、特定の製品候補が承認された場合、市場での受け入れを達成または維持できなくなり、多額の収益が失われ、当社の経営成績と事業成績に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、1つまたは複数の製品候補が安全でないことが判明した場合、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響が及ぶ可能性があります。
随時発表または公開される研究または試験の中間データ、「トップライン」データ、および予備データは、より多くのデータが入手可能になるにつれて変化する可能性があり、最終データに重大な変更をもたらす可能性のある監査および検証手続きの対象となります。
私たちは時々、前臨床研究や臨床試験の中間データ、「トップライン」データ、または予備データを公開しています。暫定データは、より多くのデータが利用可能になるにつれて、1つ以上の結果が大きく変わるリスクがあります。また、データ分析の一環として仮定、推定、計算、結論を出していますが、そのようなデータを公開したときに、すべてのデータを受け取っていないか、完全かつ慎重に評価する機会がなかった可能性があります。その結果、私たちが報告する「トップライン」の結果は、同じ研究の将来の結果とは異なる場合や、データが追加されると、異なる結論や考慮事項によってそのような結果が該当する可能性があります。
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受け取られ、十分に評価されました。「トップライン」または暫定データも引き続き監査および検証手続きの対象となり、最終データが以前に公開した暫定データとは大きく異なる可能性があります。そのため、最終データが利用可能になるまで、「トップライン」データや暫定データは注意して見る必要があります。また、時々、臨床研究の中間データも開示しています。私たちが完了する可能性のある臨床試験の中間データは、患者の登録が継続し、より多くの患者データが利用可能になるにつれて、1つまたは複数の臨床結果が大幅に変化するというリスクにさらされています。中間データ、「トップライン」データ、または暫定データと最終データの不利な違いは、当社の事業見通しを著しく損なう可能性があります。
さらに、規制当局を含む他の機関は、当社の仮定、推定、計算、結論、または分析を受け入れたり、同意しなかったり、データの重要性を異なる方法で解釈または評価したりする場合があります。これは、特定のプログラムの価値、特定の製品候補または製品の承認または商品化、および当社全般に影響を与える可能性があります。さらに、特定の研究または臨床試験に関して当社が公開することを選択した情報は、一般的に広範な情報に基づいており、開示に含めるべき重要またはその他の適切な情報であると当社が判断した内容に、あなたや他の人が同意しない場合があります。当社が開示しないと判断した情報は、特定の製品候補や当社の事業に関する将来の決定、結論、見解、活動、またはその他の点で、最終的にあなたや他の人々によって重要と見なされる可能性があります。私たちが報告する「トップライン」、暫定データ、暫定データ、暫定データが最終結果と異なる場合、または規制当局を含む他の人が得られた結論に同意しない場合、製品候補の承認を得て商品化する当社の能力が損なわれ、事業見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
現在または将来の製品候補が規制当局の承認を得たとしても、商業的成功に必要な幅広い医師や患者の採用および使用を達成できない可能性があります。
1つまたは複数の製品候補がFDAまたはその他の規制当局の承認を受けたとしても、現在または将来の製品候補が商業的に成功するかどうかは、得られた製品を医師や患者が承認された適応症のために広く採用し、使用するかどうかに大きく依存します。私たちの製品候補は商業的に成功しないかもしれません。競争要因、価格設定や医師の好み、保険会社による払い戻し、現在または将来の製品候補が承認された場合、医師と患者さんの採用度合いと採用率など、さまざまな理由により、次のような多くの要因に左右されます。
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現在または将来の製品候補が承認された場合、医師や患者の間で広く市場で受け入れられることを保証することはできません。当社の製品候補が規制当局の承認を得て市場で受け入れられたり、商業的に成功しなかったりすると、当社の経営成績に悪影響を及ぼします。
米国ではGBSとHDの治療薬としてANX005、ヨーロッパではGBSの治療薬として希少疾病用医薬品の指定を受けています。将来の特定の製品候補については、希少疾病用医薬品の指定を求める可能性があります。そのような指定を取得できない場合や、希少疾病用医薬品の指定に関連する利益（市場独占権を含む）を維持できない場合があり、その結果、製品販売による収益が減少する可能性があります。
私たちは、欧州医薬品庁（EMA）から、GBSとHDの治療のためのANX005、およびヨーロッパではGBSの治療薬として米国では希少疾病用医薬品の指定を受けています。他の製品候補の一部または全部についてオーファン製品の指定を求めることもありますが、そのような指定は受けられないかもしれません。希少疾病用医薬品法に基づき、FDAは、希少疾患または状態（米国では患者数が20万人未満、または医薬品の開発費が米国での販売から回収される見込みが合理的に見込めない米国の患者数が20万人を超える場合）の治療を目的とする医薬品または生物製剤を希少疾病用医薬品として指定することがあります。希少疾病用医薬品の指定は、生物製剤ライセンス申請（BLA）、または新薬申請（NDA）を提出する前に申請する必要があります。EUでは、EMAの希少疾病用医薬品委員会（COMP）が、生命を脅かすまたは慢性的に衰弱させる状態の診断、予防、または治療を目的とした製品の開発を促進するために、希少疾病用医薬品の指定を付与しています。これは、EUの10,000人に5人以下が罹患しています。さらに、生命を脅かす、深刻な衰弱を引き起こす、または重篤で慢性的な状態の診断、予防、治療を目的とした製品が、インセンティブなしに、EUでの医薬品の販売だけでは医薬品や生物学的製剤の開発に必要な投資を正当化できない場合や、診断、予防、治療の満足のいく方法がない場合、またはそのような方法が存在する場合は医薬品の次の条件を満たす必要がある場合に、指定が与えられます病気の影響を受ける人には大きなメリットがあります。
米国では、オーファンドラッグの指定により、当事者は臨床試験費用への助成金、税制上の優遇措置、申請料免除などの金銭的インセンティブを受けることができます。FDAが希少疾病用医薬品の指定を認めた後、その医薬品のジェネリック医薬品と希少疾病用品の可能性がFDAによって公開されます。
さらに、希少疾病指定のある適応症について初めてFDAの承認を受けた製品には、オーファンドラッグの独占権が与えられます。つまり、FDAは、希少疾病用医薬品よりも臨床的に優れていることを示すなどの限られた状況を除き、同じ疾患または状態に対して同じ医薬品を販売する他の申請を7年間承認しないことがあります。メーカーは、孤児患者数に十分な製品数量を保証できません。米国での独占販売権は、私たちまたは当社の協力者が希少表示の適応症よりも広い適応症の承認を求めた場合にも利用できなくなり、指定の申請に重大な欠陥があるとFDAが後で判断した場合は失われる可能性があります。EUでは、希少疾病用医薬品指定により、当事者は手数料の減額や手数料免除などの金銭的優遇措置を受けることができ、医薬品や生物学的製剤の承認後10年間の市場独占権も受けられます。希少疾病用医薬品の指定基準が満たされなくなった場合、この期間は6年に短縮されることがあります。これには、その製品が市場独占権の維持を正当化しないほど十分に収益性があることが示された場合も含まれます。
希少疾病用医薬品の指定を取得したとしても、医薬品の開発には不確実性があるため、特定の希少疾病用医薬品の販売承認を最初に取得できない場合があります。さらに、ある製品候補について希少疾病用医薬品の独占権を取得したとしても、同じ条件で異なる医薬品が承認される可能性があるため、その独占権では製品を競合から効果的に保護できない可能性があります。希少疾病用医薬品が承認された後でも、FDAが、後者の薬の方が安全で効果的である、または患者ケアに大きく貢献するという点で臨床的に優れていると結論付けた場合、FDAは同じ状態に対して同じ医薬品を承認することができます。希少疾病用医薬品指定は、医薬品や生物製剤の開発時間や規制審査時間を短縮するものではなく、規制審査や承認プロセスにおいてその医薬品や生物製剤が有利になることもありません。
FDAによるブレークスルーセラピーの指定は、たとえ当社の製品候補のいずれかに付与されたとしても、開発や規制当局の審査や承認プロセスの迅速化にはつながりません。また、当社の製品候補がマーケティング承認を受ける可能性が高まるわけでもありません。
臨床データが1つまたは複数の製品候補のブレークスルーセラピー指定を裏付ける場合は、製品候補のブレークスルーセラピー指定を求めることがあります。ブレークスルー療法とは、重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療するために、単独で、または他の1つまたは複数の薬や生物製剤と組み合わせて、重篤なまたは生命を脅かす疾患または状態を治療することを目的とした薬物または生物学的製剤として定義されます。予備的な臨床的証拠から、その薬または生物学的製剤は、臨床的に重要な1つ以上の点で既存の治療法よりも大幅に改善される可能性があることが示されています。
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臨床開発の初期段階で観察された実質的な治療効果などのエンドポイント。画期的な治療法として指定された製品候補については、FDAと試験のスポンサーとの間の相互作用とコミュニケーションは、効果のない対照レジメンに入れられる患者の数を最小限に抑えながら、臨床開発のための最も効率的な道筋を特定するのに役立ちます。FDAによって画期的な治療法として指定された医薬品や生物製剤も、BLAまたはNDA提出の優先審査とローリングレビューの対象となる場合があります。
画期的な治療法としての指定はFDAの裁量に委ねられています。したがって、私たちの製品候補の1つが画期的な治療法としての指定基準を満たしていると私たちが信じたとしても、FDAはこれに同意せず、代わりにそのような指定をしないことを決定するかもしれません。いずれにせよ、製品候補のブレークスルーセラピーの指定を受けても、迅速なFDA審査手続きで承認が検討されている医薬品と比較して、開発プロセス、レビュー、承認が迅速になるわけではなく、FDAによる最終的な承認が保証されるわけでもありません。さらに、当社の製品候補の1つ以上が画期的な治療法として適格であったとしても、FDAは後でその製品がもはや資格の条件を満たしていないと判断したり、FDAの審査または承認の期間を短縮しないことを決定したりすることがあります。
FDAによるファストトラック指定またはEMAによるPRIME指定は、たとえ当社の製品候補のいずれかに付与されたとしても、開発や規制当局の審査または承認プロセスを迅速化することはできず、製品候補がマーケティング承認を受ける可能性を高めることもありません。
FDAはGBSでANX005を、GAではANX007にファストトラック指定を、EMAはGAでANX007にプライム指定を付与しています。将来的には、製品候補のファストトラック指定またはPRIME指定を検討する可能性があります。医薬品または生物製剤が重篤または生命を脅かす状態の治療を目的としており、その薬剤または生物学的製剤がこの状態に対する満たされていない医療ニーズに応える可能性を示している場合、スポンサーはファストトラック指定を申請することができます。ファストトラック製品候補のスポンサーは、製品開発中に該当するFDA審査チームとより頻繁にやり取りする機会があり、BLAまたはNDAが提出されると、申請は優先審査の対象となる場合があります。ファストトラック製品候補はローリングレビューの対象となることもあります。この場合、FDAは申請書全体が提出される前にBLAまたはNDAのセクションの審査を順次検討することがあります。スポンサーがBLAまたはNDAのセクションの提出スケジュールを提供し、FDAがBLAまたはNDAのセクションの提出に同意し、スケジュールが受け入れられると判断し、スポンサーが必要なユーザー料金を支払います BLAまたはNDAの最初のセクションを提出すると。この指定を与えるかどうかは、FDAが幅広い裁量権を持っています。
PRIMEは、暫定的な安全性と有効性が実証され、満たされていない重大な医療ニーズを対象とし、患者に大きな治療上の利点をもたらす可能性のある、医薬品の研究と開発への支援を強化するためにEMAが立ち上げたプログラムです。この規制プログラムは、有望な医薬品の開発者にEMAとの相互作用の強化と早期対話を提供し、開発計画を最適化し、評価を迅速に行い、これらの医薬品ができるだけ早く患者に届くようにすることを目的としています。この指定を与えるかどうかは、EMAが幅広い裁量権を持っています。
特定の製品候補がこれらの指定の対象であると私たちが考えたとしても、FDA、EMA、または同様の規制当局がそれらを付与することを保証することはできません。Fast TrackとPRIMEの指定では、それぞれ従来のFDAやEMAの手続きと比較して、開発プロセス、レビュー、承認が迅速になるとは限りません。さらに、FDAは、Fast Trackの指定が当社の臨床開発プログラムのデータによって裏付けられなくなったと判断した場合、その指定を取り消すことがあります。ファストトラックとプライムの指定は、FDAまたはEMAによる最終的な規制承認を保証するものではありません。ファストトラックまたはプライムの指定を受けた多くの医薬品や生物製剤は、承認を得ることができませんでした。
資金不足や世界的な健康問題により、FDA、その他の政府機関、外国の規制当局が混乱に陥ると、主要な指導者やその他の人材の雇用、維持、配置が妨げられたり、新製品や改造された製品の開発、承認、商品化が適時またはまったく妨げられたりして、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
FDAが新製品を審査および/または承認する能力は、政府の予算や資金水準、法律、規制、政策の変更、主要な人材の雇用と維持、ユーザー料金の支払いを受け入れるFDAの能力、その他のFDAの日常業務の遂行能力に影響を与える可能性のあるその他の事象など、さまざまな要因によって影響を受ける可能性があります。その結果、FDAでの平均審査時間は近年変動しています。さらに、研究開発活動に資金を提供する他の政府機関への政府の資金提供は、本質的に流動的で予測不可能な政治的プロセスの対象となります。FDA、他の機関、または同等の外国の規制当局での混乱により、新薬や生物製剤が必要な政府機関による審査および/または承認に必要な時間が遅くなり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、過去数年にわたって、米国政府は何度か閉鎖し、FDAなどの特定の規制機関は重要なFDA従業員を解雇し、重要な活動を停止せざるを得なくなりました。同様の考慮事項が外国の規制当局にも当てはまります。
長期にわたる政府の閉鎖が発生した場合、または新規または既存の世界的な健康上の懸念により、FDAやその他の規制当局が定期的な検査、レビュー、またはその他の規制活動を実施できなくなっている場合は、重大な影響を与える可能性があります
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当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性のある、規制当局の提出書類を適時に審査し処理するFDAまたは他の規制当局の能力。
私たちは米国外で製品候補の臨床試験を実施しており、将来的には実施する予定ですが、FDAおよび同等の外国の規制当局はそのような試験のデータを受け入れない場合があります。
私たちは米国外で製品候補の臨床試験を行っていますが、今後もそうする予定です。たとえば、私たちはバングラデシュでANX005の第10,000GBS相臨床試験を実施し、東南アジアの施設でのみGBS患者を対象としたANX005の第3相臨床試験を完了しました。また、ジョージア州のANX007向けのグローバルフェーズ3プログラムも設計しました。米国または該当する法域以外で実施された臨床試験の研究データが、FDAおよび同等の外国の規制当局によって承認されることには、特定の条件が適用される場合もあれば、まったく受け入れられない場合もあります。
たとえば、外国の臨床試験のデータが米国での販売承認の唯一の基礎となる場合、そのような試験がINDに基づいて実施されたかどうかにかかわらず、FDAは外国のデータのみに基づいて申請を承認しません。ただし、それらのデータが米国の人口と米国の医療行為に適用され、試験は能力が認められた臨床研究者によって実施され、データは現場での検査を必要とせずに有効と見なされます FDA、またはFDAが考慮すればこのような検査が必要であれば、FDAは現場での検査またはその他の適切な手段を通じてデータを検証することができます。米国外の施設でのみ実施され、INDの対象ではない試験の場合、FDAは臨床試験が優良臨床基準（GCP）の要件に従って実施されたことを要求し、そのような検査が必要であると判断した場合、FDAは現場検査を通じて臨床試験のデータを検証できなければなりません。さらに、十分な患者数や統計的検出力など、FDAの臨床試験要件を満たす必要があります。多くの外国の規制機関にも同様の承認要件があります。さらに、外国の裁判は、裁判が行われる外国の法域の該当する現地法の対象となります。FDA、EMA、または同等の外国の規制当局が、米国または該当する法域以外で実施された試験のデータを受け入れるという保証はありません。FDAまたは同等の外国の規制当局がそのようなデータを受け入れない場合、追加の試験が必要になり、費用と時間がかかり、事業計画の遅延が発生し、その結果、当社が開発した製品候補が該当する法域での商品化の承認または許可を受けられない可能性があります。
外国の法域で実施された臨床試験のデータを裏付けるために、申請者は臨床的証拠、臨床試験、患者登録、または電子健康記録やより大きな確認データセットの収集など、現実世界の証拠（RWE）の他の情報源を提出することができます。特に、GBSにおけるANX005に関するこれまでの研究がすべて米国外の施設でのみ実施されていることを前提として、国際ギラン・バレー症候群アウトカムスタディ（IGOS）の大規模な自然史データベースを使用して、米国と米国外の疾患集団の比較可能性を評価するRWE研究を開始しました。IGOSの公開データは、さまざまな管轄区域のGBS患者のベースライン特性と、疾患経過における特定の時点における患者の治療成績を示しています。私たちは、RWE調査をANX005 BLAをサポートするための登録パッケージの一部として使用する予定です。このRWE調査の実施には費用がかかるか、BLAやANX005の規制当局の承認が遅れる可能性があります。このような費用や遅延は、当社の事業や運営に悪影響を及ぼし、株価に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、GAの治療のためのANX007のグローバル登録プログラムを実施する予定です。この目的を達成するには、規制当局の承認を取得して維持し、各法域の規制要件を遵守する必要があります。関連する規制当局と継続的に話し合っています。私たちは、すべての対象市場の規制当局を満足させるグローバルな臨床開発プログラムを設計したと信じていますが、私たちの取り組みが成功するという保証や、さまざまな規制当局が連携したり、重要な第3相プログラムのデータがANX007の承認を保証するのに十分であることを受け入れたりする保証はありません。
私たちが開発する製品候補が米国または他の法域で規制当局の承認を受けた場合、他の法域では承認を受けられない可能性があり、製品候補の市場機会が制限され、当社の事業に悪影響を及ぼします。
FDAまたは他の管轄区域の必要な規制機関によって米国で製品候補が承認されても、他の国または管轄区域の規制当局によるその製品候補の承認が保証されるわけではありません。承認プロセスは国によって異なり、当社または将来の協力者が製品候補を開発、製造、宣伝、および国際的に販売する能力を制限する可能性があります。国際的な法域で販売承認を得られないと、規制当局の承認を受けた法域以外で製品候補を販売できなくなります。EUや他の多くの法域で製品候補を販売するには、私たちと将来の協力者が個別のマーケティング承認を取得し、多種多様な規制要件を遵守する必要があります。承認手続きは国によって異なり、承認前と承認後に追加の前臨床試験または臨床試験が必要になる場合があります。多くの国では、人間が使用する製品の候補は、その国での販売が承認される前に償還の承認を受ける必要があります。場合によっては、そのような製品の希望価格も承認の対象となります。さらに、ある国で製品候補が規制当局に承認されても、他の国での承認が保証されるわけではありませんが、ある国で規制当局の承認を得られなかったり遅れたりすると、規制当局の承認プロセスに悪影響を及ぼす可能性があります
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で、他に。私たちまたは将来の協力者が国際市場における規制要件を遵守しなかったり、必要なマーケティング承認をすべて取得できなかったりすると、特定の潜在的な製品のターゲット市場が縮小され、製品の市場ポテンシャルを最大限に引き出す能力が制限され、事業に悪影響を及ぼします。
生物製剤として承認を求める予定の製品候補は、予想よりも早く競争に直面する可能性があります。
2010年3月23日に法制化された患者保護および手ごろな価格の医療法には、2009年の生物製剤価格競争革新法（BPCIA）と呼ばれるサブタイトルが含まれています。BPCIAは、バイオシミラーであるか、FDAが認可した参照生物製剤と交換可能な生物学的製剤の承認経路を短縮したものです。BPCIAの下では、バイオシミラー製品の申請は、参照製品がFDAによって最初にライセンスされた日から4年後までFDAに提出できません。さらに、バイオシミラー製品の承認は、参照製品が最初にライセンスされた日から12年が経過するまでFDAによって有効にならない場合があります。この12年間の独占期間中は、スポンサー自身の前臨床データと、自社製品の安全性、純度、効力を実証するための適切で十分に管理された臨床試験のデータを含む競合製品の完全なBLAをFDAが承認した場合、他の企業が引き続き競合バージョンの参照製品を販売する可能性があります。
BLAの下で生物学的製剤として承認された当社の製品候補のいずれかが12年間の独占期間の対象とならなかったり、議会の措置などにより独占権が短縮されたり、FDAが当社の製品候補を競合製品の参照製品と見なさなかったりするリスクがあり、予想よりも早くジェネリック医薬品の競争の機会が生まれる可能性があります。BPCIAの他の側面も、そのうちのいくつかはBPCIAの独占条項に影響を与える可能性がありますが、訴訟の対象となっています。さらに、バイオシミラーが承認されると、非生物製品の従来のジェネリック代替品と同様の方法で、参照製品のいずれかでどの程度代替されるかはまだ明確ではなく、まだ発展途上の多くの市場および規制要因によって異なります。
私たちは、製品候補の製造を第三者のサプライヤーに頼っています。承認された製品の商用供給品の製造は第三者に頼るつもりです。これらのサプライヤーを失ったり、適用される規制要件に従わなかったり、許容できる品質レベルや価格で十分な数量を提供できなかったりすると、当社の事業に重大かつ悪影響を及ぼします。
当社には、前臨床試験や臨床試験の実施に使用する製品候補品の供給品や、製品候補の製造に必要な材料を製造する能力がなく、また社内で構築または買収する予定もありません。また、前臨床、臨床、または商業規模で製品候補を製造するための内部リソースと能力が不足しています。当社の委託製造業者が当社の製品候補を製造するために使用する施設は、さまざまな規制要件の対象となり、FDAまたは他の規制当局の検査の対象となる場合があります。私たちは、CGMPと呼ばれる規制要件の遵守については、契約製造パートナーの製造プロセスを管理しておらず、完全に委託しています。当社の委託製造業者が、当社の仕様、およびFDAまたは外国の管轄区域の同等の規制当局の厳しい規制要件に適合する材料をうまく製造できない場合、製品候補の製造を彼らの製造施設に頼ることができない可能性があります。さらに、委託製造業者が適切な品質管理、品質保証、資格のある人材を維持する能力については、制限があります。FDAまたは同等の外国の規制当局が、これらの施設が当社の製品候補の製造には不十分であると判断した場合、またはそのような施設が将来執行措置の対象となる場合やその他の点で不十分であると判断した場合、代替の製造施設を探す必要があるかもしれません。これは、製品候補の開発、規制当局の承認の取得、または販売の能力に大きな影響を与えます。
私たちは現在、臨床開発プログラムのためにすべての地域で製品候補を提供する予定であり、サプライチェーンの重要な段階では第三者に頼るつもりです。たとえば、製品候補のサプライチェーンには、製造プロセスの特定の業務、具体的には原材料製造、原薬製造、医薬品製造を専門とする複数のメーカーが関与しています。その結果、製品候補を製造するためのサプライチェーンは複雑になり、製品候補がさらに発展するにつれて、サプライチェーンに関連する物流上の課題はより複雑になると予想しています。
私たちは、メーカーによる材料の調達または製造のプロセスやタイミングを管理することはできません。私たちは通常、前臨床試験や臨床試験を開始しません。ただし、そのような研究を完了するのに十分な候補製品があると考えられる場合を除きます。さらに、進行中の研究のための製品候補またはその原材料成分の供給に著しい遅延や品質管理上の問題があると、前臨床試験または臨床試験、製品試験、および製品候補の潜在的な規制当局承認の完了が大幅に遅れる可能性があります。
製品候補の商業供給について、まだどのメーカーにも契約していません。私たちは、製品候補のいずれかの商業的発売前にそのような契約を締結する予定ですが、そのような契約を締結できない場合や、商業的に合理的な条件で締結できない場合があり、それが当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、1つまたは複数の第三者メーカーまたはサプライヤーの関連業務に支障が生じた場合、または製品候補の商業的供給の取り決めが成立しない場合、製品候補を製造する他の手段がなくなります
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彼らが影響を受けた施設を修復するか、私たちまたは彼らが代替の製造施設や供給源を調達するまで。私たちが頼りにしている第三者サプライヤーのいずれかが、財政難や破産などの問題、規制や品質コンプライアンスの問題などの他の顧客に関連する問題、またはその他の財務、法律、規制、評判の問題による重大なビジネス上の課題や中断または失敗を経験した場合、前臨床および臨床プログラムを進める当社の能力は重大かつ悪影響を受ける可能性があります。さらに、第三者のメーカーやサプライヤーの施設や設備が損傷したり破壊されたりすると、候補製品を適時に製造する能力が著しく損なわれる可能性があります。
さらに、予想される市場の需要を満たすために必要と思われる数量で製品候補を製造するには、サードパーティメーカーが製造能力を増強する必要があり、代替の商業供給源を確保する必要がある可能性があります。これには重大な課題が伴い、追加の規制当局の承認が必要になる場合があります。さらに、商業規模の製造能力を開発するには、当社と第三者メーカーが多額の追加資金を投資し、必要な製造経験を持つ技術者を雇用して維持する必要がある場合があります。私たちもサードパーティメーカーも、既存の製造能力に必要な増強をタイムリーに成功させることはできませんし、まったく完了することもできません。当社の製造業者または当社が、製品候補の製造に必要な原材料を、許容できる条件、十分な品質レベル、または適切な数量で購入できない場合、仮に購入できたとしても、製品候補の商業的発売が遅れたり、供給が不足したりして、承認された場合、そのような製品候補の販売から収益を生み出す能力が損なわれます。
私たちは、すべての前臨床研究と臨床試験の実施において第三者に頼っています。これらの第三者が契約上の義務を首尾よく果たさなかったり、適用される規制要件を遵守しなかったり、予定された期限を守らなかったりすると、製品候補の規制当局の承認を得ることができない可能性があります。
現在、グッドラボプラクティス、GLP、要件、GCP要件と呼ばれる規制要件に準拠する前臨床試験や臨床試験を独自に実施することはできません。FDAや他の管轄区域の規制当局は、データと結果が科学的に信頼できて正確であり、被験者が臨床試験に参加することの潜在的なリスクについて十分に知らされるように、臨床試験の結果の実施、監視、記録、報告に関するGCP要件を遵守することを義務付けています。私たちは、製品候補に関するGLP準拠の前臨床試験とGCP準拠の臨床試験を適切かつ予定通りに実施するために、医療機関、臨床研究者、契約研究所、およびCROなどの他の第三者に頼っています。私たちは彼らの活動を管理する契約を結んでいますが、私たちは彼らの活動の特定の側面しか管理しておらず、彼らの実際の業績への影響は限られています。GLPに準拠した前臨床試験とGCPに準拠した臨床試験の実施を委託している第三者は、これらの研究の実施とその後のデータ収集と分析において重要な役割を果たします。これらの第三者は当社の従業員ではなく、そのような第三者との契約によって課せられる制限を除き、彼らが当社のプログラムに費やすリソースの量やタイミングを管理する能力は限られています。私たちはこれらの第三者にGLP準拠の前臨床試験とGCP準拠の臨床試験を実施していますが、前臨床試験と臨床試験がそれぞれその治験計画とプロトコル、および適用法と規制に従って実施されるようにする責任は引き続きあります。CROに頼っても規制責任が軽減されるわけではありません。
私たちが契約している第三者の多くは、競合他社を含む他の営利団体と関係を持っている可能性があり、競合他社はそのために臨床試験やその他の医薬品開発活動を行っており、当社の競争力を損なう可能性があります。当社の前臨床試験または臨床試験を実施している第三者が契約上の義務や義務を適切に果たさなかったり、重大なビジネス上の課題や中断や失敗を経験したり、予定された期限に間に合わなかったり、当社との契約を終了したり、交換が必要になったり、当社のプロトコル、GLP、GCPに従わなかったり、その他の理由で、入手したデータの品質や正確性が損なわれたりした場合代替の第三者と新しい取り決めを結ぶ必要があるかもしれません。これは難しい、費用がかかる、または不可能な場合があり、前臨床試験や臨床試験を延長、延期、終了、または繰り返す必要があるかもしれません。その結果、該当する製品候補について、規制当局の承認を適時に取得できない場合や、まったく取得できない場合があります。製品候補の事業、財務結果、および商業的見通しが損なわれ、コストが増加し、収益を生み出す能力が遅れる可能性があります。
追加の製品候補の特定、開発、商品化に成功しなければ、事業を拡大して戦略的目標を達成する能力が損なわれます。
私たちの努力の大部分は、現在の製品候補の継続的な開発と潜在的な承認に焦点を当てていますが、私たちの戦略の重要な要素は、補体を介した古典的な自己免疫疾患や神経変性疾患に対処する製品ポートフォリオを特定、開発、商品化することです。私たちの戦略の一部は、ある疾患領域の特定のバイオマーカーの評価にもとづいて、複数の適応症で製品候補を評価することです。たとえば、筋萎縮性側索硬化症（ALS）やハンチントン病（HD）などの神経変性疾患でANX005を評価する予定です。ただし、これらの患者集団でANX005を引き続き評価しており、これらの神経変性疾患のいずれかの患者で肯定的な臨床結果が得られたと考えても、そのような結果は後の評価研究では再現されない可能性があります ANX005は、同じ病気の患者、または他の神経変性疾患や自己免疫疾患の患者を対象としています。現在パイプラインを開発中ですが
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製品候補のうち、私たちの開発努力では、次のようなさまざまな理由により、商品化に適した可能性のある製品候補がまだ得られない場合があります。
したがって、追加の製品候補を正常に特定または取得したり、これらの追加製品候補を開発プロセスを進めたり、承認されればそのような追加製品候補を正常に商品化したり、追加の製品候補を特定、取得、開発、または承認された場合は商品化するための十分なリソースを集めたりできるという保証はできません。追加の製品候補をうまく特定、取得、開発、商品化できない場合、私たちの商業的機会は限られる可能性があります。
私たちは急速な技術的および科学的変化の環境の中で激しい競争に直面しており、製品候補が承認されれば激しい競争に直面し、市場への大きな浸透を妨げる可能性があります。競合他社のほとんどは、私たちよりもはるかに多くのリソースを持っており、私たちがうまく競争できない可能性があります。
特に製薬、バイオ医薬品、バイオテクノロジー業界は、技術の急速な進歩、激しい競争、独自の治療法の開発に重点が置かれていることが特徴です。多くの企業が、私たちが開発しているものと競合するヘルスケア製品の開発、特許取得、製造、マーケティングに従事しています。私たちは、製薬、バイオ医薬品、バイオテクノロジー企業、ジェネリック医薬品会社、学術研究機関など、多くの情報源との競争に直面しています。その多くは、財源、マーケティング能力、営業力、製造能力、研究開発能力、臨床試験の専門知識、知的財産ポートフォリオ、製品候補の特許取得や規制当局の承認の経験、その他私たちよりも優れたリソースを持っています。企業の中には、他にも幅広い製品を提供していて、大規模な直販部隊があり、対象となる医師と長期的な顧客関係を持っているため、市場浸透の取り組みが妨げられる可能性があります。製薬、バイオ医薬品、バイオテクノロジー業界の合併や買収により、さらに多くのリソースが少数の競合他社に集中する可能性があります。中小企業や初期段階の企業も、特に大規模で確立された企業との協業契約を通じて、重要な競争相手になる可能性があります。これらの競合他社は、資格のある科学者と管理者の採用と維持、臨床試験施設の設立、臨床試験のための患者登録のほか、当社のプログラムを補完する、またはプログラムに必要な技術の取得においても、当社と競合しています。
競合他社が提供する特定の代替治療法は、より低価格で入手でき、より高い有効性またはより優れた安全性プロファイルを提供する場合があります。さらに、現在承認されている製品が、当社の製品候補の意図する表示に適していることが判明する可能性があり、これにより、そのような製品は、当社のどの製品候補よりも規制上および市場でのタイミングが大幅に有利になる可能性があります。競合他社も、自社製品のFDA、EMA、またはその他の規制当局の承認を、私たちが承認を得るよりも早く取得する場合があり、製品候補が対象とする適応症についてFDAから希少疾病製品の独占権を取得する場合もあります。その結果、当社が市場に参入する前に競合他社が強力な市場での地位を確立する可能性があります。たとえば、ANX007に関しては、GA向けに承認された製品が2つあり、承認されればANX007と大きな競合になる可能性があります。競合に関する追加情報については、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書の「ビジネス—競争」というタイトルのセクションを参照してください。
製品候補の商品化が成功するかどうかは、政府当局と健康保険会社が適切な補償範囲、償還レベル、価格方針をどの程度確立しているかにかかっています。製品候補の補償や適切な償還の取得または維持に失敗した場合、承認された場合、それらの製品を販売する能力が制限され、収益を生み出す能力が低下する可能性があります。
メディケアやメディケイドなどの政府医療プログラム、民間の健康保険会社、その他の第三者支払者による補償範囲と償還の有無と妥当性は、ほとんどの患者が当社の製品候補などの処方薬を購入できるようにするために不可欠です。政府当局、民間の健康保険会社、その他の組織による製品の補償と償還の許容範囲を達成できるかどうかは、製品候補の商品化を成功させる能力に影響します。医師の監督下で投与される薬では価格が高くなることが多いため、当社製品の補償と適切な償還を受けることは特に難しいかもしれません。第三者の支払者によって製品候補の補償を受けたとしても、結果として生じる償還支払い率が適切でなかったり、自己負担が必要になることがあります
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患者は容認できないほど高いと感じます。医師の監督下で投与される製品の場合、そのような薬はしばしば価格が高くなるため、補償と適切な償還を受けることが特に難しい場合があります。さらに、製品自体、または製品が使用された治療法や処置に対する個別の払い戻しを受けられない場合があり、それが医師の診察に影響する可能性があります。米国、EU、またはその他の国で、当社の製品候補または当社が開発する可能性のある製品の補償と償還が受けられるかどうかはわかりません。また、利用可能になる可能性のある償還は、将来的に減額または廃止される可能性があります。
第三者支払者は、医薬品、バイオ医薬品、バイオテクノロジーの製品とサービスに請求される価格にますます異議を唱えています。多くの第三者支払者は、同等のジェネリック医薬品、バイオシミラー、またはより安価な治療法が利用できる場合、特定の医薬品や生物製剤の補償や償還を拒否することがあります。第三者の支払者が、当社の製品候補を代替品と見なし、より安価な製品の費用だけを患者に払い戻すことを申し出る可能性があります。製品候補で有効性の向上や投与の利便性の向上が見られたとしても、既存の第三者治療薬の価格設定により、製品候補に請求できる金額が制限される場合があります。これらの支払者は、特定の製品の償還ステータスを拒否または取り消したり、新規または既存の市販製品の価格を、製品候補への投資から適切な利益を得るには低すぎるレベルに設定したりすることがあります。償還が利用できない、または限られたレベルでしか利用できない場合、製品候補をうまく商品化できず、製品候補の開発への投資から満足のいく経済的利益を得ることができない可能性があります。
新たに承認された製品の保険適用範囲と払い戻しに関しては、大きな不確実性があります。米国では、メディケアやメディケイドプログラムなどの民間および政府の支払者を含む第三者支払者が、新薬や生物製剤が適用される範囲を決定する上で重要な役割を果たします。メディケアとメディケイドプログラムは、個人支払者やその他の政府支払者が医薬品や生物製剤の補償および償還方針をどのように策定するかを示すモデルとして、米国でますます使用されるようになっています。第三者支払者の中には、新しいまたは革新的な機器や薬物療法を使用する医療提供者に支払いを行う前に、補償の事前承認を必要とする人もいます。現時点では、製品候補の補償範囲と払い戻しに関して、第三者の支払者が何を決定するかを予測することはできません。
米国の第三者支払者間には、製品の補償範囲と償還に関する統一された方針はありません。したがって、製品の補償範囲と払い戻しは、支払人によって大きく異なる場合があります。その結果、補償範囲の決定プロセスは時間と費用のかかるプロセスであることが多く、製品候補の使用に関する科学的および臨床的サポートを各支払者に個別に提供する必要があり、補償と適切な払い戻しが一貫して適用される、または最初に得られるという保証はありません。さらに、払い戻しに関する規則や規制は頻繁に、場合によっては急に変更されるため、これらの規則や規制は変更される可能性が高いと考えています。
米国以外では、国際事業は一般的に政府の広範な価格統制やその他の市場規制の対象となっており、ヨーロッパやその他の外国の法域でコスト抑制の取り組みがますます重視されることで、製品候補の価格設定と使用に圧力がかかっていると私たちは考えています。多くの国では、医療製品の価格は、国民健康システムの一環としてさまざまな価格統制メカニズムの対象となっています。他の国では、企業は医療製品の価格を自分で固定できますが、企業の利益は監視および管理できます。海外での価格統制の強化やその他の価格規制の変更により、候補商品に請求できる金額が制限される場合があります。したがって、米国以外の市場では、製品候補への償還が米国に比べて少なく、商業的に合理的な収益と利益を生み出すには不十分な場合があります。
さらに、米国および海外の政府および第三者の支払者による医療費の上限または削減への取り組みが高まっているため、そのような組織は、新たに承認された製品の補償範囲と償還レベルの両方を制限し、その結果、当社の製品候補をカバーしたり、適切な支払いを提供したりできなくなる可能性があります。マネージドヘルスケアへの傾向、健康維持組織の影響力の増大、その他の法改正により、製品候補の販売に関連して価格圧力がかかることが予想されます。医療費全般、特に処方薬、生物製剤、外科的処置、その他の治療に対する下押し圧力は強まっています。その結果、新製品の参入に対する障壁がますます高まっています。
現在、販売組織はありません。自社または第三者を通じて販売能力を確立できない場合、承認された製品候補を米国および海外の法域で効果的にマーケティングおよび販売したり、製品収益を上げることができない可能性があります。
現在、マーケティングや販売の組織はありません。米国および海外の管轄区域で製品候補を商品化するには、マーケティング、販売、流通、管理、その他の非技術的能力を構築するか、これらのサービスを実施するために第三者と契約を結ばなければならず、成功しない可能性があります。当社の製品候補のいずれかが規制当局の承認を受けた場合、技術的な専門知識とそれを支える流通能力を備えた販売組織を設立して、そのような製品候補をそれぞれ商品化することを期待していますが、これには費用と時間がかかります。私たちはこれまでの経験はありません
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医薬品、バイオ医薬品、バイオテクノロジー製品のマーケティング、販売、販売組織の構築と管理には重大なリスクが伴います。これには、資格のある人材の雇用、維持、インセンティブの提供、十分なセールスリードの創出、営業およびマーケティング担当者への適切なトレーニング、地理的に分散した営業およびマーケティングチームの効果的な管理など、販売組織の構築と管理には重大なリスクが伴います。社内の販売、マーケティング、流通能力の開発に失敗したり遅れたりすると、これらの製品の商品化に悪影響を及ぼします。私たちは、自社の営業部隊と流通システムを強化するため、または自社の営業部隊と流通システムの代わりに、直接販売員と確立された流通システムを持つ第三者と協力することを選択できます。許容できる条件でそのような取り決めを締結できない場合、またはまったく締結できない場合、製品候補をうまく商品化できない可能性があります。自社で、または1つ以上の第三者との取り決めを通じて、製品候補または将来の製品候補の商品化が成功しなかった場合、将来の製品収益を生み出すことができず、多額の追加損失を被ることになります。
組織の規模を拡大する必要があり、成長を管理するのが難しいかもしれません。
2024年6月30日現在、私たちには71人の正社員がいました。事業や臨床試験を管理し、開発活動を継続し、製品候補や将来の製品候補を商品化するために、管理、運用、財務、その他のリソースを引き続き拡大する必要があります。現在実施されている当社の経営陣、人員、システム、施設は、この将来の成長をサポートするには不十分かもしれません。成長戦略を効果的に実行するには、次のことが必要です。
上級管理職や主要な科学者を引き付けて維持できなければ、当社の事業は重大かつ悪影響を受ける可能性があります。
私たちの成功は、優秀な経営陣や臨床・科学人材を引き付け、維持し、やる気を起こさせる継続的な能力に一部かかっています。私たちは、上級管理職や上級科学者に大きく依存しています。これらの個人のサービスが失われると、製品パイプラインの開発、計画されている臨床試験の開始または完了、または製品候補や将来の製品候補の商品化が遅れたり、妨げられたりする可能性があります。
将来、離職しないという保証はできません。事業戦略を実行する当社の能力は、移行に伴う不確実性によって悪影響を受ける可能性があり、空いている役職を埋めるために必要な時間と管理上の注意が事業を混乱させる可能性があります。
製薬、バイオ医薬品、バイオテクノロジー分野の有能な人材をめぐる競争は、業界で必要とされるスキルと経験を持つ人材の数が限られているため、激しいです。臨床開発を拡大したり、商業活動を開始したりする場合は、追加の人員を雇用する必要があります。許容できる条件で質の高い人材を引き付けて維持できない場合や、まったくできない場合があります。さらに、競合他社から人材を雇用する限り、その人材が不適切に勧誘された、専有情報やその他の機密情報を漏らした、または以前の雇用主が研究成果を所有しているという申し立ての対象となる場合があります。
当社に対して製造物責任訴訟が提起された場合、当社は多額の責任を負う可能性があり、現在または将来の製品候補の商品化を制限するよう求められる可能性があります。
製品候補の臨床試験の結果として、私たちは製造物責任という固有のリスクに直面しており、製品を商品化するとさらに大きなリスクに直面することになります。たとえば、私たちが開発した製品が怪我の原因になったとされる場合、または製品のテスト、製造、マーケティング、または販売中に不適切であることが判明した場合、私たちは訴えられることがあります。このような製造物責任の申し立てには、製造上の欠陥、設計上の欠陥、製品に内在する危険についての警告の失敗、過失、厳格責任、保証違反の申し立てが含まれる場合があります。州の消費者保護法に基づいて請求することもできます。製造物責任の申し立てから身を守ることができない場合、多額の責任を負うか、製品候補の商品化を制限せざるを得ない可能性があります。防衛が成功しても、多額の財源と経営資源が必要になります。メリットや最終的な結果にかかわらず、賠償請求は次のような結果になる可能性があります。
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潜在的な製造物責任請求から保護するために、許容できる費用と補償範囲で十分な製造物責任保険を取得および維持できない場合、現在または将来開発する製品候補の商品化が禁止または阻止される可能性があります。私たちは現在、臨床試験をカバーする製造物責任保険に加入しています。私たちはそのような保険を維持していますが、当社に対して提起される可能性のある請求により、全部または一部が当社の保険でカバーされていない金額、または保険の適用範囲を超える金額で、裁判所の判決または和解につながる可能性があります。当社の保険契約にもさまざまな除外事項や控除項目があり、補償範囲外の製造物責任請求の対象となる場合があります。裁判所によって裁定された金額、または和解で交渉された金額が、補償範囲を超える金額、または保険の対象とならない金額を支払う必要があり、そのような金額を支払うのに十分な資金がないか、取得できない場合があります。さらに、将来的には、保険の適用範囲を妥当な費用で、または損失から身を守るのに十分な金額で維持できなくなる可能性があります。製品候補品の販売承認が得られたら、そのような製品候補の販売を含むように保険の適用範囲を拡大する予定です。ただし、商業的に合理的な条件では、この賠償責任保険に加入できない場合や、まったく取得できない場合があります。
将来締結する可能性のあるコラボレーションの取り決めが成功しない可能性があり、製品候補の開発と商品化の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
これまでコラボレーション契約を締結していませんが、コラボレーション契約を締結する場合と比較して、自社の商品化権を保持することのメリットによっては、特定の製品候補の商品化、または場合によっては開発のためのコラボレーションの取り決めを求めることがあります。たとえば、特に眼科用適応症など、当社の製品候補が対処していると私たちが信じている特定の疾患分野では、大規模で費用のかかる後期段階の臨床試験が必要であり、協力パートナーの方が資金調達や実施に適した立場にある可能性があります。さらに、私たちの戦略の一部は、現在および将来の製品候補の商業的価値を最大化することです。これは、大規模で確立された販売組織を持つパートナーと商業的権利を提携することと戦略的に一致する場合もあります。コラボレーション契約を締結することになった場合、適切な協力者をめぐって激しい競争に直面する可能性があります。さらに、コラボレーションの取り決めは複雑で、交渉、文書化、実装、維持に時間がかかり、管理も困難です。コラボレーション契約を締結する努力が成功しない可能性があります。私たちが設定する可能性のあるコラボレーションの条件やその他の取り決めは、私たちにとって有利ではないかもしれません。
私たちのコラボレーションの取り決めが成功するかどうかは、協力者の努力と活動に大きく依存します。コラボレーションには多くのリスクが伴います。その中には次のようなリスクが含まれます。
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世界的、マクロ経済的、政治的不利な状況は、当社の事業、財政状態、または経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちのビジネスは、世界経済と世界の金融市場の一般的な状況の影響を受けやすいです。世界的な金融危機と世界的または地域的な政治的混乱は、資本市場と信用市場に極端なボラティリティをもたらしており、将来的には引き起こす可能性があります。景気後退や不況を含む深刻または長期にわたる景気後退、最近発生する可能性のある銀行破綻や現在のインフレーション経済環境、金利上昇、債務と株式市場の変動、流動性と信用力の低下、失業率の上昇、投資家と消費者の信頼の低下、サプライチェーンの課題、自然災害、気候変動の影響、地域的および世界的な紛争、テロ攻撃、政治的混乱や混乱は、当社の事業に対するさまざまなリスク、以下を含む当社の製品候補または将来の製品候補に対する需要の低下（承認された場合）、および必要に応じて、許容できる条件で追加の資本を調達する能力（もしあれば）。経済の低迷や衰退、あるいは政治的混乱は、製造業者やサプライヤーに負担をかけ、供給の中断につながったり、顧客が私たちの潜在的な製品への支払いを遅らせたりする可能性もあります。上記のいずれも、当社の事業、財務状況、経営成績および見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があり、政治的または経済的情勢と金融市場の状況が当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があるすべての方法を予測することはできません。
私たちまたは私たちが頼りにしている第三者は、地震やその他の自然災害によって悪影響を受ける可能性があり、私たちの事業継続計画や災害復旧計画では、深刻な災害から私たちを適切に保護できない可能性があります。
当社の本社やその他の施設は、激しい地震と山火事の影響の両方を経験したサンフランシスコベイエリアにあります。私たちは地震保険に加入していません。地震、山火事、その他の自然災害は、当社の事業に深刻な混乱をもたらし、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。
自然災害、停電、その他の出来事により、本社の全部または大部分を使用できなくなったり、重要なインフラが損傷したり、その他の理由で業務が中断されたりした場合、当社が長期間事業を継続することが困難になるか、場合によっては不可能になることがあります。現在実施している災害復旧計画と事業継続計画は限られており、重大な災害などが発生した場合に十分とは言えません。災害復旧および事業継続計画が限定的であるため、多額の費用が発生する可能性があります。これは、特に地震保険に加入していないことと相まって、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、私たちのサプライチェーンの重要な関係者も同様に、自然災害やその他の突然の、予期せぬ重大な有害事象に対して脆弱です。そのような出来事が私たちのサプライチェーンに影響を与えるとしたら、私たちのビジネスに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
主任研究者、コンサルタント、将来の商業協力者、サービスプロバイダー、その他のベンダーを含む当社の従業員および独立請負業者は、規制基準や要件の違反を含む、不正行為やその他の不適切な活動を行う可能性があり、当社の業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、主任調査員、コンサルタント、将来の商業協力者、サービスプロバイダー、その他のベンダーを含む従業員および独立請負業者が不正行為やその他の違法行為に従事するリスクにさらされています。これらの当事者による不正行為には、FDAやその他の同様の規制機関の法律および規制（そのような規制機関への真実、完全かつ正確な情報の報告を義務付ける法律を含む）、製造基準、米国連邦および州の医療詐欺および乱用、データプライバシー法、その他の同様の米国以外の法律、または財務情報の真実、完全かつ正確な報告を要求する法律に違反する意図的、無謀および/または過失による行為、またはその他の許可されていない行為が含まれる可能性がありますまたはデータ。これらの法律の対象となる活動には、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用または不実表示、当社の前臨床試験または臨床試験における不正データの作成、または製品の違法な流用などもあり、その結果、
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規制上の制裁措置は、私たちの評判に深刻な害を及ぼします。従業員やその他の第三者による不正行為を特定して阻止することが常に可能というわけではなく、このような行為を検出して防止するために私たちが講じた予防措置は、未知または管理されていないリスクや損失を管理したり、そのような法律や規制に従わなかったことに起因する政府の調査やその他の行動や訴訟から私たちを保護したりするのに効果的ではない場合があります。さらに、たとえ何も起こらなかったとしても、個人または政府がそのような詐欺やその他の違法行為を申し立てるリスクにさらされています。そのような訴訟が当社に対して提起され、当社が自社の防衛または権利の主張に成功しなかった場合、それらの措置は当社の事業および財務結果に重大な影響を与える可能性があります。これには、重大な民事、刑事、行政上の罰則、損害賠償、金銭的罰金、没収、メディケア、メディケイド、その他の米国の医療プログラムへの参加からの除外の可能性、その他の制裁、懲役、契約上の損害が含まれますが、これらに限定されません、評判の低下、利益の減少、将来の収益と当社の事業の縮小。いずれも当社の事業運営能力および経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちのビジネスには有害物質の使用が関係しており、私たちとサードパーティのメーカーやサプライヤーは環境に関する法律や規制を遵守しなければなりません。これは費用がかかり、ビジネスの方法を制限する可能性があります。
当社の研究開発活動、および第三者の製造業者およびサプライヤーの活動には、製品候補の成分やその他の有害化合物を含む、当社が所有する危険物の管理された保管、使用、廃棄が含まれます。当社および第三者の製造業者およびサプライヤーは、検査手順、有害で規制対象の物質や廃棄物の生成、取り扱い、使用、保管、処理、廃棄、地面、空気、水への有害物質の排出と排出、従業員の健康と安全を管理するものを含む、多数の連邦、州、地方の環境、健康と安全に関する法律、規制、許可要件の対象となります。私たちの事業には、化学物質、生物物質、放射性物質など、危険で引火しやすい物質の使用が含まれます。私たちの事業では有害廃棄物も発生しています。場合によっては、これらの有害物質とその使用から生じるさまざまな廃棄物は、使用と廃棄を待つ間、当社および当社の製造元の施設に保管されます。私たちは通常、これらの材料や廃棄物の処分について第三者と契約しています。これらの材料や特定廃棄物の使用、保管、取り扱い、廃棄に適用される法律および規制に基づく商業化活動、研究開発活動、事業運営の中断を招く可能性のある汚染や、費用のかかる浄化や責任につながる環境被害のリスクを排除することはできません。
第三者メーカーがこれらの材料の取り扱いや廃棄に使用する安全手順が、これらの法律や規制で定められた基準に準拠していることを保証することも、これらの材料による偶発的な汚染や怪我のリスクを排除することもできません。特定の環境法の下では、現在または過去の施設や第三者の施設での汚染に関連する費用を当社が負担することがあります。このような場合、結果として生じる損害について当社が責任を負う可能性があり、そのような責任は当社のリソースを超える可能性があり、州、連邦、またはその他の適用当局は、特定の資料の使用を削減したり、当社の事業運営を中断したりすることがあります。さらに、環境に関する法律や規制は複雑で頻繁に変更され、より厳しくなる傾向にあります。このような変更の影響を予測することはできず、将来のコンプライアンスについても確信が持てません。
適用される環境法や規制の遵守には費用がかかる可能性があり、現在または将来の環境法規制は、当社の研究、製品開発、製造の取り組みに支障をきたす可能性があります。さらに、偶発的な怪我や有害物質や廃棄物による汚染のリスクを完全に排除することはできません。私たちは、危険物の使用による従業員の傷害により発生する可能性のある費用と費用をカバーするために労働者災害補償保険に加入していますが、この保険は潜在的な責任に対して十分な補償を提供しない場合があります。私たちは特定の生物廃棄物または有害廃棄物保険に加入していません。また、私たちの財産、傷害、一般賠償責任保険では、生物学的廃棄物または有害廃棄物への暴露または汚染から生じる損害や罰金の補償は特に除外されています。したがって、汚染や傷害が発生した場合、損害賠償責任を問われたり、私たちのリソースを超える金額の罰金が科せられたり、臨床試験や規制当局の承認が一時停止されたりする可能性があります。これは、当社の事業、経営成績、および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
知的財産に関連するリスク
当社の現在および将来の製品候補または製品は、第三者の特許権やその他の所有権を侵害していると主張される可能性があり、費用のかかる訴訟が必要になる可能性があり、成功しなかった場合、多額の損害賠償を請求されたり、製品の商品化能力が制限されたりする可能性があります。
私たちの商業的成功は、販売が承認される可能性のある現在および将来の製品候補を開発、製造、販売できること、および第三者の特許やその他の所有権を侵害することなく独自の技術を使用できるかどうかにかかっています。知的財産紛争は弁護に費用がかかり、当社の事業、経営成績、財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは、知的財産訴訟が広範囲に及ぶ業界で事業を展開しています。製薬、バイオ医薬品、バイオテクノロジー業界が拡大し、より多くの特許が発行されるにつれて、私たちが知らない製品や技術に関連する特許が第三者に発行されたり、現在考えられているように事業を継続するために異議を申し立てる必要があるリスクが高まります。
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正当であるかどうかにかかわらず、競合他社や非実務企業が保有する特許を含む、第三者の商標、著作権、特許、その他の知的財産権を侵害したという申し立てに直面する可能性があります。また、従業員が以前の雇用主やその他の第三者の知的財産権を不正に流用したという申し立てに直面する可能性もあります。訴訟では、第三者の所有権の範囲、執行可能性、有効性を判断して自社を弁護したり、当社の所有権を確立したりすることが必要になる場合があります。私たちが特許やその他の知的財産権を侵害しているという主張にメリットがあるかどうかにかかわらず、そのような訴訟は時間がかかり、経営陣の注意と財源をそらす可能性があり、評価と弁護に費用がかかります。当社によって、または当社に対して提起された現在または将来の訴訟の結果について保証することはできません。そのような訴訟の結果は、当社の事業、経営成績、および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。訴訟は本質的に予測不可能で、結果も不確実です。さらに、このような訴訟の費用と結果は大きく異なる可能性があるため、発生する可能性のある損失を見積もることは困難です。このような訴訟の結果、権利を侵害しない代替品を開発している間に、特定の条件の処理を停止したり、ライセンスを取得したり、製品や機能を変更したりする必要がある場合や、多額の和解費用やロイヤルティ義務が発生する場合があります。たとえば、訴訟には侵害に対する多額の損害賠償が伴う場合があり、裁判所が侵害が故意であると判断した場合、3倍の損害賠償と特許権者の弁護士費用の支払いを命じられることがあります。また、第三者が当社に権利を許諾している場合を除き、当社製品の販売またはライセンス供与が禁止される場合があります。ただし、商業的に妥当な価格で行う必要がない場合や、まったく必要ない場合を除きます。ライセンスが第三者から入手可能な場合、多額のロイヤルティや前払い金を支払うか、当社製品の知的財産権にクロスライセンスを付与しなければならない場合があります。また、第三者の知的財産権を侵害しないように製品の再設計が必要になる場合がありますが、それが不可能な場合や、多額の費用と時間がかかる場合があり、その間は製品の製造、使用、販売ができなくなる可能性があります。したがって、現時点では、将来発生する可能性のあるこれらの訴訟が当社の財政状態、事業、またはキャッシュフローに与える影響を見積もることはできません。
さらに、競合他社の中には、複雑な特許訴訟の費用を私たちよりも効果的に負担できるものもあります。たとえ私たちに有利な方法で解決されたとしても、知的財産の請求に関連する訴訟やその他の法的手続きにより、多額の費用がかかり、技術および管理担当者が通常の責任から注意をそらす可能性があります。さらに、公聴会、動議、その他の暫定手続きや進展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果を否定的に認識した場合、当社の普通株式の価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。訴訟の開始と継続に起因する不確実性は、事業継続に必要な資金を調達する当社の能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
製品候補に関連すると思われる特定の第三者特許と特許出願を検討しましたが、どの製品候補についても包括的な運用自由調査または分析を行っていません。また、発行された場合に製品候補の商品化を妨げるような特許、出願中、または将来の特許出願について気付いていない可能性があります。さらに、特許請求の範囲は、法律の解釈、特許の書面による開示、および特許の出願履歴によって決まります。特許や出願中の出願の関連性や範囲についての私たちの解釈は間違っている可能性があり、それが製品候補の商品化に悪影響を及ぼす可能性があります。したがって、私たちは、彼らの製品候補に関連する私たちの活動や商品化が、第三者の知的財産を侵害せず、今後も侵害しないことを保証することはできません。
さらに、米国や他の多くの法域での特許出願は、通常、特定の優先書類が提出されてから18か月後まで公開されません（または、場合によっては、特許として発行されるまで公開されません）。また、科学文献の出版物は実際の発見よりも遅れることがよくあります。したがって、他の企業が私たちの技術や検討中の技術に関連して特許出願をしたり、公表したりしていないかどうかは定かではありません。第三者は、当社の製品候補や当社と同様の技術を対象に、すでに特許を出願しているかもしれませんし、将来出願する可能性もあります。そのような特許出願は、当社の特許出願または特許よりも優先される場合があり、さらに、そのような技術を対象とする発行済み特許の権利を取得する必要が生じる可能性があります。他の当事者が当社と同様の発明について米国特許出願を行った場合、出願日のタイミングが特定の特許法に該当するかどうかによっては、米国特許商標庁またはUSPTOが宣言する優先権競争（干渉手続きなど）に参加して、米国における発明の優先度を決定しなければならない場合があります。当社のグローバルな特許上の地位の保護に関連する特許訴訟やその他の手続きの費用は相当なものになる可能性があり、そのような努力が失敗に終わり、そのような発明に関する当社の特許上の地位が失われる可能性があります。
私たちが開発する現在および将来の技術を対象とした知的財産保護を取得、維持、実施できない場合、他社が当社と実質的に同じ製品を製造、使用、または販売できるようになり、市場での競争力に悪影響を及ぼす可能性があります。
医薬品とバイオ医薬品の市場は競争が激しく、急速な技術変化の影響を受けます。私たちの成功は、これらの分野で使用される技術や将来の製品の開発と保護において競争力を維持できることと、知的財産権を取得、維持、行使する能力に一部かかっています。私たちは、将来の製品と不当かつ違法に競争するために、当社の技術を悪用したり、当社の知的財産を侵害したりする製品を他者が販売することを制限するために、特許やその他の知的財産権の取得と維持に努めています。知的財産や所有権を保護できない場合、第三者がそうであるように、私たちの競争力やビジネスが損なわれる可能性があります
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市場での競争力に悪影響を及ぼすような開発費やライセンス費用を負担することなく、将来販売する可能性のある製品と実質的に同じ製品を作ったり、使用したり、販売したりできる。
私たちは、専有技術を保護するために、特許、商標、ノウハウ、機密保持手続き、契約条項を組み合わせて使用しています。ただし、これらの保護措置は十分ではなく、競争上の優位性をもたらさない可能性があります。たとえば、現在出願中の特許または今後出願される特許のいずれかから特許を発行することはできません。また、発行された特許や今後発行される可能性のある特許は、その範囲、有効性、執行可能性に関する法的異議申し立てに耐えられない場合や、当社にとって重要な保護を提供できない場合があります。
私たちは、製品を販売する可能性のあるすべての国または地域で、製品候補の特許保護を追求または維持しておらず、今後も追求または維持しない可能性があります。さらに、出願中の特許出願または出願中の商標出願のいずれかが発行されるかどうか、または発行された場合、当社の製品を適切に保護する形で発行されるかどうかはわかりません。USPTO、他の管轄区域の特許庁、または管轄区域の司法機関やその他の機関は、当社の特許出願に基づく請求を拒否したり、大幅に絞り込んだりすることがあります。また、発行された特許の請求が無効になったり、回避策が講じられたり、当社の製品を保護することができなくなったりすることがあります。さらに、USPTO、他の管轄区域の商標局、または管轄区域の司法機関またはその他の機関は、当社の商標出願を拒否する場合があり、公開または登録されたとしても、これらの商標は当社のブランドや営業権を効果的に保護しない可能性があります。特許と同様に、商標も異議申し立てや異議申し立てが成功する可能性があります。
私たちが取った措置が、私たちのビジネスにとって重要な私たちの技術の不正使用や不正なリバースエンジニアリングを防ぐことができるかどうかは定かではありません。さらに、第三者は当社と競合する技術を独自に開発する場合があり、そのような競合技術は当社の知的財産を侵害する場合と侵害しない場合があります。私たちの知的財産権の行使は、それぞれの国またはフォーラムでこれらの第三者に対して取る可能性のある法的措置の成功にも依存しますが、これらの措置が成功しない可能性があります。付与されたすべての知的財産と同様に、そのような知的財産は、異議申し立て、無効化、または回避されたり、保護を提供しなかったり、特定の侵害者とされる者に対する訴訟において法的強制力がないことが証明されたりする可能性があります。
当社または将来の協力者が、当社の製品候補または将来の製品候補を対象とする特許を行使するために第三者に対して法的手続きを開始した場合、被告は、当社の特許が無効および/または執行不能であると反訴する可能性があります。米国の特許訴訟では、無効および/または執行不能を主張する被告の反訴が一般的です。有効性異議申し立ての根拠は、明白性、新規性、有効性、書面による説明の欠如など、いくつかの法的要件のいずれかを満たしていないという申し立てである可能性があります。執行不能な主張の根拠は、特許の出願に関係する誰かが、出願中にUSPTOからの関連情報を差し控えた、または誤解を招くような発言をしたという申し立てである可能性があります。訴訟の枠外であっても、第三者がUSPTOに同様の請求をすることがあります。無効と執行不能を法的に主張した後の結果は予測できません。有効性に関しては、例えば、私たちと特許審査官が審査中に知らなかった無効となる先行技術がないことや、出願中に知っていた先行技術に基づく無効の主張に対して被告人が勝訴しないかどうかは定かではありません。被告人が無効および/または執行不能の法的主張で勝訴した場合、私たちは製品候補の特許保護の少なくとも一部、場合によっては全部を失うことになります。このような特許保護の喪失は、当社の事業に重大な悪影響を及ぼします。
たとえ私たちの特許の主張が無効性や法的強制力がないという主張が存続したとしても、他の人が私たちに似た製品を販売したり、私たちの特許を中心にデザインしたりすることを妨げるほど広範ではないかもしれません。たとえば、サードパーティは、当社と似ているが、当社の特許の請求ではカバーされない製品を製造できる場合があります。当社が発行した特許または発行時の特許出願の請求は、当社の製品候補または当社が開発する将来の製品を対象としない場合があります。
特許法は非常に不確実で、重要な原則が未解決のまま残る複雑な法的および事実上の問題を伴うことがあります。米国や他の多くの法域では、特許で認められる請求の範囲に関する方針に一貫性がない場合があります。米国最高裁判所と連邦巡回区控訴裁判所は、米国の特許法の解釈方法を変更しており、今後も変更し続けるでしょう。同様に、他の法域の裁判所も、それぞれの法域の特許法の解釈方法を変更しており、今後も変更し続けるでしょう。将来の特許法の解釈の変化や、米国および国際的な立法機関によって法制化される可能性のある特許法の変更を予測することはできません。これらの変更は、ライセンサーの特許と特許出願、既存または将来の特許と特許出願、および将来追加特許を取得する当社の能力に重大な影響を与える可能性があります。
米国の特許改革法は、特許出願の審査や発行された特許の執行または抗弁を取り巻く不確実性と費用を増大させる可能性があります。たとえば、2011年9月16日に、リーヒー・スミス・アメリカ発明法、またはリーヒー・スミス法が成立しました。リーヒー・スミス法には、米国特許法に対する多くの重要な変更が含まれていました。これらには、特許出願の処理方法に影響する規定、先行技術を再定義する規定、特許訴訟に影響を与える可能性のある規定、米国特許制度を「先発明」制度から「先出願」制度に切り替える規定が含まれます。「先出」制度の下では、特許性に関する他の要件が満たされていれば、通常、最初に特許を出願した発明者は、他の発明者が以前に発明を行ったかどうかにかかわらず、その発明に関する特許を受ける権利があります。USPTOは規制と手続きを策定しました
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リーヒー・スミス法の管理、およびリーヒー・スミス法に関連する特許法の実質的な変更の多く、特に先願条項は、2013年3月16日にのみ発効しました。リーヒー・スミス法とその施行は、当社の特許出願の審査および発行された特許の執行または防御をめぐる不確実性とコストを増大させ、当社の事業と財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。米国の特許法が将来変更されたり、そのような変更が発生したりすると、これらの不確実性とコストがさらに増大する可能性があります。
USPTOや他の管轄区域のさまざまな特許機関は、特許出願と発行された特許を維持するために、手続き上、ドキュメンタリー、手数料、年金の支払い、その他の条項の遵守を求めています。不注意による失効は、多くの場合、延滞料の支払いまたは適用規則に基づくその他の手段によって解決できますが、これらの要件に従わないと、特許または特許出願が放棄または失効し、関連する法域における特許権の一部または全部が失効することがあります。
さらに、私たちは米国外で多くの特許と特許出願を行っており、事業を展開する予定の重要な市場の多くで引き続き特許保護を追求していく予定です。一部の国際法域の法律は、米国の法律ほど知的財産権を保護しておらず、多くの企業が米国外の特定の法域で知的財産権を取得、保護、防御する際に重大な困難に直面しています。このような困難に遭遇した場合、またはその他の理由で国際法域における知的財産権を効果的に保護することが妨げられた場合、当社の事業、財務状況、経営成績、および見通しは重大かつ悪影響を受ける可能性があります。特定の国際国での以前の特許出願では、第三者がその国の特定の技術の優先権を主張することが許可されている場合もあります。
特定の法域では、終末免責事項、特許期間の調整、補足保護証明書、特許期間の延長などにより、特許期間が短縮または延長される場合があります。特許期間の延長や補足保護証明書などは、規制プロセスの影響を受ける可能性があり、特許期間を大幅に延長しない場合があります。意図的であろうとなかろうと、特許延長申請（特許期間の延長または調整出願を含む）の手数料の不払いまたは支払いの遅延も、当社の事業にとって重要な特許権の喪失につながる可能性があります。特定の国には、特許所有者が他の当事者にライセンスを付与することを強制される強制的なライセンス法があります。さらに、多くの国では、政府機関や政府請負業者を含む他の当事者に対する特許の執行を制限しています。これらの国では、特許権者の救済策が限られている場合があり、特許の価値が大幅に低下する可能性があります。
私たちの知的財産の不正使用を監視することは困難で費用がかかります。私たちは時々、競合他社の製品を見直し、将来、潜在的な侵害に対して当社の特許やその他の権利を行使しようとする可能性があります。ただし、所有権を保護するために講じた措置は、知的財産の不正流用を防ぐには不十分かもしれません。私たちの知的財産権の不正使用を検出できない場合や、適切な措置を講じることができない場合があります。競合他社も同様の技術を独自に開発しているかもしれません。私たちの知的財産を有意義に保護できないと、競合他社が私たちの製品に匹敵する製品を提供してしまう可能性があります。さらに、干渉、派生手続き、再審査手続き、付与後の審査、当事者間審査、第三者提出、異議申し立て、無効訴訟、その他の特許手続きなど、第三者の課題から特許を守らなければならない場合があります。侵害の申し立てや訴訟を起こす必要があるかもしれません。
訴訟などの不利な手続きは、費用と時間がかかり、技術担当者や管理職の努力をそらす可能性があり、その結果、当社にとって有利な判決が下されたかどうかにかかわらず、当社の事業、財務状況、経営成績、見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、侵害訴訟では、裁判所やその他の司法機関が、私たちが行使しようとしている特許は無効または執行不能であると判断したり、問題の特許が問題の技術を対象としていない、または相手方を阻止すると公共の利益が損なわれるという理由で、問題となっている技術の使用を相手方当事者が使用することを拒否することがあります。訴訟で不利な結果が出ると、1つまたは複数の特許が無効になったり、狭義に解釈されたりするリスクにさらされる可能性があります。競合他社の中には、知的財産訴訟にはるかに多くのリソースを費やすことができ、私たちが競合他社に対して権利を主張した場合、当社に不利な主張をする特許ポートフォリオが大幅に広がる可能性があります。さらに、知的財産訴訟に関連して大量の証拠開示が必要なため、訴訟中に機密情報の一部が開示されたり、侵害されたりするリスクがあります。
知的財産の取得、知的財産の行使、知的財産の保護に関連する将来の営業費用を正確に見積もったり管理したりできない場合があり、それが営業費用に影響を与える可能性があります。当社の営業費用は、特許および商標請求の準備、出願、起訴、抗弁および執行にかかる費用や、不利な手続きや訴訟費用を含むその他の知的財産関連の費用など、さまざまな要因によって将来大きく変動する可能性があります。
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企業秘密やその他の機密情報が第三者に開示されるのを防ぐことができなければ、競争力が損なわれる可能性があります。
特許による保護に加えて、私たちは、秘密保持契約に基づいて、特許の対象とならない、または特許を取得しないことを選択した機密情報や専有ノウハウ、特許を行使することが難しいプロセス、および特許の対象とならない専有のノウハウ、情報、技術を含む製品候補の発見と開発プロセスのその他の要素を保護します。私たちは、従業員、コンサルタント、科学顧問、請負業者と秘密保持契約を締結することで、独自の技術とプロセスを保護しようとしています。私たちは、私たちの機密情報や独自の技術とプロセスにアクセスした、またはアクセスした可能性のある各当事者とそのような契約を締結したことを保証することはできません。また、施設の物理的なセキュリティと、情報技術システムの物理的および電子的なセキュリティを維持することにより、データやその他の機密情報の完全性と機密性を維持するよう努めています。契約やセキュリティ対策が破られる可能性があり、機密情報の開示や不正流用を検出し、ある当事者が機密情報を違法に開示または不正流用したという申し立てを執行することは難しく、費用と時間がかかり、結果は予測できません。さらに、違反があった場合、適切な救済策を得ることができない場合があります。当社の所有権の行使と範囲を決定するには、費用と時間のかかる訴訟が必要になる可能性があり、企業秘密保護を取得または維持しないと、当社の競争上の事業上の地位に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、他の法域の法律は、米国の法律と同じ範囲または方法で所有権を保護していません。その結果、米国と他の法域の両方で、知的財産の保護と防御において重大な問題が発生する可能性があります。さらに、私たちの機密情報は、そうでなければ競合他社に知られるようになったり、独自に発見されたりする可能性があります。その場合、競合他社または競合相手がその技術や情報を使用して当社と競争することを妨げる権利はありません。企業秘密保護の取得または維持を怠ると、当社の競争上の事業上の地位に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは第三者所有者からの特許権をライセンスしています。このようなライセンスは、当社が第三者とのライセンスにおける義務を遵守しなかった場合、早期終了の対象となる可能性があり、その結果、当社の事業にとって重要な権利または技術が失われる可能性があります。
私たちは、私たちのビジネスに必要または有用な第三者の知的財産に対する権利を私たちに与えるライセンスの当事者であり、将来的には追加のライセンスを締結する可能性があります。これらのライセンス契約に基づき、年間ライセンス料、マイルストーン支払い、ロイヤリティ、ライセンス技術に関連する収益の割合、およびサブライセンス収益の一部を含むライセンサー料金を支払う義務があります。これらの手数料は高額になる可能性があり、収益性の達成や維持が困難になる可能性があります。さらに、そのような契約の中には、ライセンスされた技術を使用した製品の開発を熱心に追求することが義務付けられているものもあれば、今後求められるものもあります。当社がこれらの義務を遵守せず、一定期間内に違反を是正できなかった場合、ライセンサーは該当するライセンスを終了する権利を有する場合があります。その場合、私たちは事業にとって重要な貴重な権利と技術を失い、プラットフォームまたは製品候補を開発、製造、商品化する能力を損なう可能性があります。ライセンサーが当社にライセンスされた特許および特許出願の審査の管理権を保持している場合、当社は、ライセンサーが自身の特許および特許出願を審理または維持する方法を制限またはまったく管理できず、ライセンサーが放棄することを選択した特許または特許出願を引き続き訴追する権利が限られているか、まったくない可能性があります。
ライセンサーが当社にライセンスされた特許および特許出願の審査の管理権を保持している場合、当社は、ライセンサーがその特許および特許出願を審理または維持する方法を制限またはまったく管理できず、ライセンサーが放棄することを選択した特許または特許出願を引き続き訴追する権利が限られているか、まったくない可能性があります。
第三者の知的財産権のライセンスと取得は競争の激しい慣行であり、私たちよりも実績のある企業やリソースが豊富な企業も、製品候補を商品化するために必要または魅力的と思われる第三者の知的財産権をライセンスまたは取得する戦略を追求している可能性があります。より確立された企業は、規模と現金資源が大きい、または臨床開発と商品化能力が高いため、私たちよりも競争上の優位性があるかもしれません。そのような交渉を無事に終え、最終的に取得を検討している可能性のある追加の製品候補に関する知的財産の権利を取得できるという保証はありません。
当社の第三者との知的財産契約は、契約の解釈に関する意見の相違の対象となる場合があります。これにより、関連する知的財産または技術に対する当社の権利の範囲が狭まったり、ライセンサーに対する金銭的またはその他の義務が増大したりする可能性があります。
当社の知的財産契約の特定の条項は、複数の解釈の対象となる場合があります。生じる可能性のある契約解釈の不一致の解決は、関連する知的財産または技術に対する当社の権利の範囲に影響を与えたり、関連する契約に基づく財務上の義務やその他の義務に影響したりする可能性があり、いずれも当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、知的財産の構想または開発に関与する可能性のある従業員や請負業者に、そのような知的財産を当社に譲渡する契約の締結を要求することが当社の方針ですが、実際に私たちが自分のものと見なす知的財産を考案または開発している各当事者との間では、そのような契約を締結できない場合があります。私たちの譲渡契約
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自己執行型ではない場合や違反される可能性があり、当社の知的財産と見なされるものの所有権を決定するために、第三者に対して請求を提起したり、第三者から当社に対して提起される可能性のある請求を弁護したりせざるを得ない場合があります。
将来、製品候補に関して協力したいが、それができない場合や、そのような取引の潜在的な利益を実現できない場合があり、その結果、開発および商品化計画が変更されたり、延期されたりする可能性があります。
また、当社の製品候補は、効果的かつ効率的に機能するために特定のコンポーネントを必要とする場合があり、それらのコンポーネントの権利は他の人が保有している場合があります。製品候補に関連する新しいコラボレーションや戦略的パートナーシップ契約の締結が遅れると、特定の地域での製品候補の開発と商品化が遅れ、事業展望、財政状態、経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは第三者と特定の特許権を共同で所有しています。これらの特許権をアウトライセンスしたり、第三者がこれらの特許権をアウトライセンスすることを防止したりする当社の能力は、特定の国では制限されている場合があります。
私たちは特定の特許や出願を第三者と共同で所有しており、将来的には第三者と共同で特許や特許出願を所有する可能性があります。共同所有者と契約を結ばない限り、共同所有権に関する特定のデフォルト規則が適用されます。国によっては、共同所有の特許をライセンスするためにすべての共同所有者の同意が必要です。共同所有者からそのような同意を得られない場合、これらの特許および特許出願に基づく権利をライセンスできない場合があります。米国を含む他の特定の国では、共同所有者は、当社の同意なしに、また当社への会計義務なしに、これらの特許および特許出願に基づく権利を他の当事者にライセンスすることができます。
私たちは、特許やその他の知的財産の発明者または所有権に異議を唱える請求の対象となる場合があります。
また、元従業員、将来の協力者、その他の第三者が当社の特許やその他の知的財産の所有権を持っているという申し立ての対象となることもあります。発明や所有権に異議を唱えるこれらの請求やその他の請求から身を守るために訴訟が必要な場合があります。そのような主張を弁護できなかった場合、金銭的損害賠償を支払うだけでなく、貴重な知的財産権を失い、自分たちのものと見なしていた特許を侵害したとして訴訟に遭うことさえあります。このような結果は、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。たとえ私たちがそのような請求に対する弁護に成功したとしても、訴訟は多額の費用をもたらし、経営陣や他の従業員の注意をそらす可能性があります。
私たちまたは私たちのライセンサーは、第三者のコンサルタントや協力者、あるいは各国政府などの第三者からの資金に頼っていた可能性があります。そのため、私たちや私たちのライセンサーは、私たちがライセンスした特許の唯一かつ独占的な所有者ではありません。他の第三者が当社の特許（ライセンスされている特許を含む）の所有権またはその他の権利を持っている場合、それらの第三者はそのような特許を競合他社にライセンスすることができ、競合他社は競合する製品や技術を販売する可能性があります。これは、当社の競争力、事業、財務状況、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社の商標や商号が適切に保護されていないと、関心のある市場で知名度を高めることができず、事業に悪影響が及ぶ可能性があります。
当社の登録または未登録の商標または商号は、異議申し立てを受けたり、侵害されたり、回避されたり、一般商標として宣言されたり、第三者の権利と矛盾したりする可能性があります。これらの商標や商号に対する当社の権利を保護できない場合があります。これらの商標や商号は、関心のある市場で潜在的なパートナー、医師、患者さんに知名度を高める必要があります。商標登録手続き中に、当社の商標出願が却下される場合があります。私たちはそれらの拒否に対応する機会を与えられていますが、そのような拒否を克服できないかもしれません。さらに、USPTOや多くの外国の管轄区域の同等の機関では、第三者が出願中の商標出願に反対し、登録商標の取り消しを求めることができます。当社の商標に対して異議申立または取消手続が提起される場合があり、当社の商標はそのような手続きに耐えられない可能性があります。さらに、特定の国では、第三者が最初に当社の商標を出願することがあります。彼らがそのような商標の登録に成功し、私たちがそのような第三者の権利に異議を申し立てることができなかった場合、それらの国での将来の製品の販売にこれらの商標を使用できない可能性があります。私たちは、販売代理店などの第三者に当社の商標や商号をライセンスすることがあります。これらのライセンス契約は、当社の商標や商号の使用方法に関するガイドラインを提供する場合がありますが、これらの契約に違反したり、ライセンシーが当社の商標や商号を悪用したりすると、当社の権利が危険にさらされたり、当社の商標や商号に関連する信用が損なわれたりする可能性があります。このような場合、長期的に見て、自社の商標や商号に基づく知名度を確立し維持できなければ、当社の商業的成功能力が損なわれる可能性があります。
さらに、米国またはその他の国で製品候補に使用することを提案する名前は、商標として登録したか、登録を申請したかにかかわらず、FDA、EMA、またはその他の関連する保健当局の承認が必要です。FDAとEMAは通常、他の製品名と混同される可能性の評価を含め、提案された製品名の審査を行います。FDA、EMA、またはその他の関連する承認機関が、当社が提案する専有製品名のいずれかに異議を唱えた場合、適切な代替品名を特定するために、多額の追加リソースを費やす必要がある場合があります。
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適用される商標法に基づく資格があり、第三者の既存の権利を侵害せず、FDA、EMA、またはその他の関連する承認機関に受け入れられます。
私たちは世界中で知的財産権を保護できないかもしれません。
世界中のすべての国で、当社の製品候補に関連する特許出願の提出と手続き、特許の弁護には法外な費用がかかり、一部の外国の法律は、米国の連邦法や州法ほど知的財産権を保護していません。そのため、第三者が米国以外のすべての国で私たちの発明を実践したり、私たちの発明を使用して作られた製品を米国や他の法域で販売または輸入したりすることを防ぐことができない場合があります。競合他社は、当社が特許保護を取得していない法域で当社の技術を使用して自社製品を開発したり、特許保護は受けているが執行が米国ほど強力ではない地域にその他の方法で侵害製品を輸出したりすることがあります。これらの製品は、今後販売する可能性のある製品と競合する可能性があり、当社の特許やその他の知的財産権は、競合を妨げるほど有効ではないか、十分ではない可能性があります。
多くの企業が、外国の法域における知的財産権の保護と擁護において重大な問題に直面しています。特定の国、特に特定の発展途上国の法制度は、特許やその他の知的財産保護、特に医薬品やバイオ医薬品に関連する法律の執行を支持していません。そのため、当社の特許の侵害や、当社の所有権を侵害する競合製品の販売を一般的に阻止することが困難になる可能性があります。外国の法域で当社の特許権を行使する手続きは、多額の費用がかかり、私たちの努力と注意を事業の他の側面からそらす可能性があります。また、当社の特許が無効になったり、狭義に解釈されたりするリスクにさらされたり、特許出願が発行されなかったり、第三者が当社に対して請求をしたりする可能性があります。私たちが提起する訴訟では勝訴できない場合があり、損害賠償やその他の救済措置があったとしても、商業的に意味がない場合があります。したがって、世界中で知的財産権を行使しようとする私たちの努力は、私たちが開発またはライセンスする知的財産から大きな商業的利益を得るには不十分かもしれません。
政府規制に関連するリスク
製品候補について規制当局の承認を得たとしても、当社の製品は引き続き規制当局の精査の対象となります。
当社の製品候補が承認されると、製造、表示、包装、保管、広告、プロモーション、サンプリング、記録管理、市販後の調査の実施、安全性、有効性、その他の市販後の情報の提出に関する継続的な規制要件の対象となります。これには、米国の連邦および州の要件および同等の外国の規制当局の要件が含まれます。
製造業者と製造業者の施設は、品質管理と製造手順がcGMP規制に準拠していることを確認することを含め、FDAおよび同等の外国の規制当局の広範な要件を遵守する必要があります。そのため、私たちと委託製造業者は、CGMPの遵守と承認されたマーケティング申請でなされた約束の遵守を評価するために、継続的な見直しと検査の対象となります。したがって、私たちや他の協力者は、製造、生産、品質管理など、規制コンプライアンスのすべての分野に時間、費用、労力を費やし続けなければなりません。
将来の製品の広告や宣伝に関する要件を遵守する必要があります。処方薬や生物製剤に関する販促情報には、さまざまな法的および規制上の制限があり、製品の承認済みラベルの情報と一致している必要があります。承認されていない適応症や用途の製品を宣伝することはできません。承認された申請書の所有者は、新規または補足申請を提出し、承認された製品、製品のラベル、または製造プロセスの特定の変更について承認を得る必要があります。また、一般または特定の患者さんを対象に、当社製品の安全性、純度、効力、有効性を検証するために、市販後の臨床試験の実施を依頼されることもあります。市販後の調査が失敗したり、そのような調査を完了できなかったりすると、販売承認が取り消される可能性があります。
規制機関が、予期しない重大度や頻度の有害事象、製品の製造施設の問題など、製品に関するこれまで知られていなかった問題を発見した場合、または製品のプロモーション、マーケティング、表示に同意しない場合、規制当局はその製品または当社に、製品を市場から撤退させることを含む制限を課すことがあります。適用される規制要件に従わなかった場合、規制機関または執行機関は、とりわけ次のことをする可能性があります。
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法律違反の疑いについて政府が調査を行うと、対応に多大な時間とリソースを費やす必要があり、否定的な評判につながる可能性があります。現行の規制要件に従わない場合、将来の製品を商品化して収益を生み出す当社の能力に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。規制上の制裁措置が適用されたり、規制当局の承認が取り消されたりすると、当社の価値と経営成績に悪影響を及ぼします。
さらに、FDAや他の規制当局の方針が変更されたり、製品候補の規制当局の承認が妨げられたり、制限されたり、遅れたりする可能性のある追加の政府規制が制定される可能性があります。米国内外を問わず、将来の法律や行政、行政措置から生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、範囲を予測することはできません。既存の要件の変更や新しい要件やポリシーの採用に遅いか適応できない場合、または規制遵守を維持できない場合、執行措置の対象となり、収益性を達成または維持できない可能性があります。
制定されたり、将来の医療法により、製品候補のマーケティング承認を得て商品化するのが難しくなり、費用がかかり、設定する価格に影響する可能性があります。
米国、EU、その他の管轄区域では、将来の業績に影響を与える可能性のある、多くの立法上および規制上の変更、および医療制度の変更案があり、今後も続くと予想しています。特に、米国連邦および州レベルでは、医療費の削減と医療の質の向上を目指す多くの取り組みが行われており、現在も続いています。たとえば、2010年3月に、医療と教育の和解法（総称してACA）によって改正された患者保護および手ごろな価格の医療に関する法律が制定されました。これにより、政府と民間の保険会社の両方による医療費の調達方法が大幅に変わりました。ACAの規定の中で、製薬、バイオ医薬品、バイオテクノロジー業界にとって最も重要なものは次のとおりです。
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制定以来、ACAの特定の側面について、司法、議会、行政機関の課題がありました。2021年6月17日、米国最高裁判所は、ACAの合憲性について特に判決を下すことなく、ACAに対する最新の司法上の異議申し立てを却下しました。米国最高裁判所の判決に先立ち、バイデン大統領は、ACAマーケットプレイスを通じて健康保険に加入する目的で、2021年2月15日から2021年8月15日までの特別加入期間を開始するよう大統領命令を出しました。行政命令はまた、特定の政府機関に対し、医療へのアクセスを制限する既存の方針や規則を見直し、再検討するよう指示しました。これには、とりわけ、就労要件を含むメディケイド実証プロジェクトや免除プログラム、メディケイドやACAを通じて健康保険に加入するうえで不必要な障壁となる方針の再検討などが含まれます。他の医療改革措置が当社の事業にどのような影響を与えるかは不明です。
ACAが制定されて以来、米国では他の法改正が提案され、採択されてきました。2021年3月11日、2021年の米国救済計画法が成立しました。これにより、2024年1月1日から、現在医薬品の平均メーカー価格（AMP）の100％に設定されている法定メディケイド医薬品リベートの上限が廃止されました。さらに、支払い方法は、医療法や規制イニシアチブの変更の影響を受ける可能性があります。たとえば、CMSは、一括支払いモデルなど、新しい支払いおよび配送モデルを開発する場合があります。
さらに、最近、製造業者が市販製品の価格を設定する方法について政府の監視が強化され、その結果、米国議会からいくつかの問い合わせがあり、とりわけ医薬品の価格設定の透明性を高め、政府の支払者プログラムに基づく処方薬のコストを削減し、価格設定と製造業者の患者プログラムとの関係を見直すことを目的とした連邦法および州法が提案および制定されました。ごく最近、2022年8月16日に、2022年のインフレ削減法（IRA）が法制化されました。とりわけ、IRAは特定の医薬品の製造業者にメディケアとの価格交渉（2026年から）を義務付け、上限を条件として交渉できる価格交渉を行い、インフレを上回る価格上昇を罰するためにメディケアパートBとメディケアパートDに基づいてリベートを課し（2023年に最初に支払期限）、パートDの補償ギャップ割引プログラムを新しい割引プログラムに置き換えます（2025年から）。IRAは、保健社会福祉省長官が最初の数年間は、規制ではなくガイダンスを通じてこれらの規定の多くを実施することを許可しています。それやその他の理由から、IRAがどのように発効するかは現在不明です。今後、追加の米国連邦医療改革措置が採用されると予想しています。いずれの措置でも、米国連邦政府が医療製品およびサービスに支払う金額が制限され、その結果、製品候補の需要が減少したり、価格圧力が高まる可能性があります。
また、米国の個々の州では、価格や患者への償還の制約、割引、特定の製品へのアクセスやマーケティングコストの開示の制限、透明性措置など、医薬品や生物製品の価格を管理するための法律の可決や規制の実施にますます積極的になっています。場合によっては、他の国からの輸入や大量購入を促進することを目的としたものもあります。第三者支払者による支払い金額に対する法的に義務付けられた価格統制またはその他の制限は、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、地域の医療当局や個々の病院では、処方薬やその他の医療プログラムにどの医薬品やサプライヤーを含めるかを決定するために、入札手続きを採用することが増えています。これにより、製品候補に対する最終的な需要が減少したり、製品の価格設定に圧力がかかったりする可能性があります。
EUでは、同様の政治、経済、規制の進展が、承認されれば、製品候補の収益性の高い商品化に影響する可能性があります。価格とコスト抑制措置への継続的な圧力に加えて、EUまたは加盟国レベルでの法的進展により、運用コストが増加する可能性のある重大な追加要件または障害が発生する可能性があります。医療サービスの確立と運営、医薬品の価格設定と償還を含む、EUにおける医療の提供は、ほとんどの場合、EUではなく国の法律と政策の問題です。各国政府と医療サービス提供者は、医療の提供、および製品の価格設定と償還について、優先順位とアプローチが異なります。しかし、一般的に、ほとんどのEU加盟国の医療予算の制約により、関連する医療サービス提供者による医薬品の価格設定と償還が制限されています。製品の開発と販売を希望する人々に対するEUおよび国内の規制上の負担が増え続けていることと相まって、これにより、製品候補のマーケティング承認が妨げられたり遅れたり、承認後の活動が制限または規制されたり、承認されたら製品候補の商品化に影響が出たりする可能性があります。米国とEU以外の市場では、償還制度と医療費支払い制度は国によって大きく異なり、多くの国が特定の製品や治療法に価格上限を設けています。
米国、EU、その他の管轄区域における将来の法律や行政、司法措置から生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、範囲を予測することはできません。当社または当社が関与する可能性のある第三者が、既存の要件の変更や新しい要件やポリシーの採用に遅いか適応できない場合、または当社またはそのような第三者が規制コンプライアンスを維持できない場合、当社の製品候補は取得した規制当局の承認を失い、収益性を達成または維持できなくなる可能性があります。
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規制当局の承認を得た低分子製品の候補を開発した場合、そのような医薬品のジェネリック版で競合他社が市場に参入する可能性があり、その結果、影響を受ける製品の売上が大幅に減少する可能性があります。
1984年の医薬品価格競争および特許期間回復法、またはハッチ・ワックスマン法に基づき、製薬メーカーは、承認された低分子イノベーター製品のジェネリック版の承認を求めて、略称新薬申請（ANDA）を提出することがあります。ハッチ・ワックスマン法に基づき、製造業者は連邦食品医薬品化粧品法のセクション505（b）（2）に基づいて、小分子イノベーター製品の安全性と有効性に関するFDAの以前の調査結果を参照するNDAを提出することもできます。たとえば、505（b）（2）NDA製品は、元のイノベーター製品の新バージョンまたは改良版に関するものである可能性があります。ハッチ・ワックスマン法では、特定の規制上の独占権も規定されています。これにより、ANDAまたは505 (b) (2) NDAのFDA承認（または状況によってはFDAの提出と審査）ができなくなります。規制上の独占権の利点に加えて、イノベーターNDA保有者は、有効成分、製剤、または医薬品の承認された使用法を主張する特許を持っている場合があります。これらの特許は、オレンジブックとして知られるFDAの出版物「治療的同等性評価を伴う承認医薬品」に製品とともに掲載されます。オレンジブックに製品に関する特許が掲載されている場合、特許の有効期限が切れる前に製品を販売しようとするジェネリック医薬品または505（b）（2）出願人は、記載されている1つまたは複数の特許の有効性または執行可能性に異議を唱える、または非侵害を主張する、「パラグラフIV」認証と呼ばれるものを出願に含める必要があります。認証の通知は特許権者とNDA保有者に行う必要があり、通知を受け取ってから45日以内に、特許所有者またはNDA保有者のどちらかが特許侵害を訴えた場合、ANDAまたは505 (b) (2) NDAの承認は最大30か月間保留されます。
したがって、当社の小分子プログラムの結果、製品が承認された場合、競合他社は当社の小分子医薬品のジェネリック版または当社の小分子医薬品を参照する505（b）（2）NDAのANDAを提出することができます。オレンジブックに当社の低分子医薬品の特許が掲載されている場合、それらのANDAと505 (b) (2) NDAには、ANDA出願人が特許に異議を申し立てるつもりかしないかを示す各特許に関する証明書を含める必要があります。現在のポートフォリオまたは将来取得する可能性のある特許のうち、どの特許がオレンジブックに掲載される資格があるか、ジェネリックの競合他社がそのような特許にどのように対処するか、そのような特許について訴訟を起こすかどうか、またはそのような訴訟の結果を予測することはできません。
私たちが開発またはライセンス供与した製品や技術について、独自の特許保護を確保または維持することができない場合があります。さらに、オレンジブックに掲載されている当社が所有またはライセンスしている特許のいずれかが、パラグラフIV認証とその後の訴訟によって異議申し立てに成功した場合、影響を受ける製品はすぐにジェネリック医薬品の競争に直面する可能性があり、その売上は急速かつ大幅に減少する可能性があります。
当社の事業運営と、治験責任者、医療従事者、コンサルタント、第三者支払者、患者団体、顧客との現在および将来の関係は、適用される医療規制法の対象となり、罰則の対象となる可能性があります。
当社の事業運営や、治験責任者、医療従事者、コンサルタント、第三者支払者、患者団体、顧客との現在および将来の取り決めにより、広く適用される詐欺や虐待、その他の医療法規制にさらされる可能性があります。これらの法律は、承認された場合、製品候補品の研究、マーケティング、販売、流通の方法など、当社が事業を行う際のビジネス上または財務上の取り決めや関係を制約する可能性があります。そのような法律には以下が含まれますが、これらに限定されません。
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当社の内部業務および第三者との将来の事業契約が、適用される医療法および規制に準拠していることを確認するには、多額の費用がかかります。政府当局が、承認された場合、コンサルティングサービスの報酬として、製品候補の注文、処方、使用に影響を与える可能性のある医師へのストックオプションの提供など、当社のビジネス慣行が、適用される詐欺や虐待を含む現在または将来の法令、規制、機関の指導、または判例法、またはその他の医療法および規制に準拠していないと結論付ける可能性があります。当社の事業が上記の法律または当社に適用される可能性のあるその他の政府の法律や規制に違反していることが判明した場合、民事、刑事、行政処分、損害賠償、罰金、メディケアやメディケイドなどの政府資金による医療プログラム、または他の国や管轄区域の同様のプログラムからの除外、強制送還、投獄、契約上の損害、評判など、重大な罰則の対象となる可能性があります。損害、利益の減少、事業の縮小または再編。さらに、そのような行為に対する防御には費用と時間がかかり、多大な人的資源が必要になる場合があります。当社に対して提起される可能性のあるそのような行為に対する防御に成功したとしても、私たちの事業は損なわれる可能性があります。
当社の普通株式に関するリスク
当社の株価は変動しやすく、将来変動する可能性があります。また、支払った価格以上で当社の普通株式を転売できない場合があります。
当社の普通株式の株価は、これまでも、そして将来も、さまざまな要因に応じて大幅なボラティリティと大幅な変動の影響を受けており、その中には当社の制御が及ばないものもあります。特に、製薬、バイオ医薬品、バイオテクノロジー企業の株価は、インフレ率や金利の上昇、経済成長の低下、ロシアとウクライナの間の戦争、潜在的な景気後退を含む経済の安定に関する不確実性など、世界経済の極端なボラティリティと混乱の結果として、非常に変動しています。これらの要因には、この「リスク要因」のセクションで説明されているものや、次のような他の要因が含まれます。
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さらに、株式市場全般、特に医薬品、バイオ医薬品、バイオテクノロジー株の市場は、発行体の業績とは無関係だったかもしれない極端なボラティリティを経験しています。これらの広範な市場変動は、当社の普通株式の株価や流動性に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは「小規模な報告会社」であり、小規模な報告会社に適用される開示およびガバナンス要件が緩和された結果、当社の普通株は投資家にとって魅力が薄れる可能性があります。
私たちは小規模な報告会社なので、新興成長企業と同じ開示要件の多くの免除を受ける権利があります。これには、定期報告書や委任勧誘状における役員報酬に関する開示義務の軽減が含まれます。さらに、年間収益が1億ドル未満の小規模な報告会社であるため、2002年のサーベンス・オクスリー法またはサーベンス・オクスリー法のセクション404（b）に規定されている財務報告に対する内部統制の有効性に関する監査人による証明書の取得要件は免除されています。これらの免除や、小規模な報告会社としての状況によるSECへの提出書類での開示の減少により、投資家が当社の業績や財務見通しを分析することが難しくなる可能性があります。
上場企業として運営されている結果、多額の費用がかかり、経営陣はコンプライアンスの取り組みにかなりの時間を費やす必要があります。上場企業に適用される規則に従わない場合、制裁措置やその他の罰則が科せられ、当社の事業、財務状況、経営成績、見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。
上場企業として、証券取引法やコーポレートガバナンス慣行に関する規制に基づく公開会社の報告義務から生じる費用を含め、法律、会計、その他の多額の費用がかかります。ナスダック株式市場の上場要件とSECの規則では、取締役の独立性、年次報告書および中間報告書の提出、株主総会、承認と議決、代理人の募集、利益相反、行動規範に関する特定のコーポレートガバナンス要件を満たす必要があります。当社の経営陣やその他のスタッフは、これらすべての要件を確実に遵守するためにかなりの時間を費やす必要があります。さらに、これらの報告要件、規則、規制により、法的および財務上のコンプライアンスコストが増加し、一部の活動はより時間と費用がかかります。これらの報告要件、規則、規制は、上場企業であることに伴う潜在的な訴訟リスクの増加と相まって、私たちの誘致をより困難にする可能性もあります。
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当社の取締役会や取締役会の委員を務めたり、執行役員を務めたり、役員や役員保険を含む特定の種類の保険を許容条件で取得したりするための有能な人材を確保してください。
将来、重大な弱点に直面したり、将来的に効果的な内部統制システムを維持できなくなったりすると、財務状況や経営成績を正確に報告できなくなり、投資家の当社への信頼、ひいては当社の普通株式の価値に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社には、サーベンス・オクスリー法の第404条、または第404条、およびSECの関連規則が適用されます。これらの規則では、通常、当社の経営陣および独立登録公認会計士事務所に、財務報告に対する内部統制の有効性について報告することが義務付けられています。セクション404（a）に従い、財務報告に対する内部統制の有効性に関する年次経営評価をSECに提出する必要があります。2023年12月31日現在、私たちは小規模な報告会社として再認定され、年間収益が1億ドル未満であるため、加速申告者または大規模加速申告者になるまでは、非加速申告者であり、サーベンス・オクスリー法の第404（b）条に基づく財務報告に対する内部統制の有効性に関する監査人の証明要件を遵守する必要はもうありません。
当社の経営陣の評価には、財務報告に関する内部統制において経営陣が特定した重大な弱点の開示を含める必要があります。重大な弱点とは、財務報告に関する内部統制の欠陥または欠陥の組み合わせです。これにより、企業の年次および中間財務諸表の重大な虚偽表示が適時に検出または防止されない可能性が十分にあります。財務報告に関する内部統制に重大な弱点を1つ以上特定した場合、内部統制が有効であるとは断言できなくなります。当社の統制と手続きの有効性は、次のようなさまざまな要因によって制限される場合があります。
財務報告に対する内部統制は現在有効であると考えていますが、将来の内部統制の有効性は、状況の変化により統制が不十分になるリスクがあります。財務報告に関する効果的な内部統制システムを確立、テスト、維持するには、経営陣と財務スタッフが多大なリソースと時間を費やす必要があり、追加の人員配置やインフラ投資が必要になる場合があり、事業を行うためのコストが増加する可能性があります。財務報告に関する内部統制の重大な弱点が将来特定されないという保証はありません。財務報告に対する効果的な内部統制を実施および維持できないと、財務諸表に誤りが生じ、その結果、財務諸表が再表示され、報告義務を果たせなくなる可能性があります。財務報告に対する効果的な内部統制は、信頼性が高くタイムリーな財務報告を提供するために必要であり、適切な開示管理と手続きとともに、詐欺を合理的に検出して防止するように設計されています。必要な新規または改善された統制を実施できなかったり、実施中に問題が発生したりすると、報告義務を果たせなくなる可能性があります。財務報告に対する内部統制の有効性を独自に評価することで、経営陣の評価では発見できないかもしれない問題を発見できます。財務報告に対する内部統制の重大な弱点が発見されない場合、財務諸表の修正につながり、是正費用を負担する必要があります。当社の財務結果を正確かつタイムリーに報告しないと、制裁、訴訟、ナスダック・グローバル・セレクト・マーケットからの当社株式の上場廃止、または当社の事業、財務状況、経営成績、見通しに重大かつ悪影響を及ぼすその他の悪影響が生じる可能性があります。
当社の主要株主と経営陣は、当社の株式のかなりの割合を所有しており、株主の承認を条件とする事項を大幅に管理することができます。
2024年6月30日現在、当社の執行役員、取締役、資本金の5％以上の保有者、およびそれぞれの関連会社は、当社の発行済み議決権株式の過半数を受益所有しています。さらに、2022年、2023年、2024年の資金調達では、当社の資本金の 5% 以上の保有者の一部が、当社の普通株式（直ちに行使可能で、行使価格は1株あたり0.001ドル）を購入するための事前出資ワラント、または当社の普通株式を購入するための普通新株予約権を取得しました。行使されるまで、事前積立新株予約権および普通新株予約権の行使時に発行可能な株式は、当社の発行済普通株式の数に含まれません。そのような保有者が新株予約権を行使した場合、当社の執行役員、取締役、当社の資本金の5％以上の保有者、およびそれぞれの関連会社が受益的に所有する当社の資本金の株式は大幅に増加します。したがって、これらの株主は、この所有権を通じて私たちに影響を与えることができます。これらの株主は、株主の承認を必要とするすべての事項を決定できるかもしれません。たとえば、これらの株主は、取締役の選出、組織文書の修正、合併、資産の売却、その他の主要な企業取引の承認を管理できる場合があります。これはかもしれません
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当社の株主の一人として最善の利益になると思われる当社の普通株式の一方的な買収提案やオファーを防止または阻止します。
当社の現在の発行済株式とそれに伴う市場評価額は、事前積立ワラントおよび当該ワラントの保有者の裁量で行使可能な普通新株予約権の行使により発行可能な普通株式を反映していません。将来、普通株式を売却すると、株主はすぐに希薄化に陥る可能性があります。株主は、将来の資金調達による希薄化の影響を計算できない場合があります。
私たちは時々、普通株式を追加発行することがあり、その結果、株主は即座に希薄化を経験することになります。さらに、機会があれば、将来、債務証券、優先株または普通株式の発行を含む、資金調達または同様の取り決めを締結する可能性があります。たとえば、2021年8月、私たちは販売代理店としてCowen and Company LLC（TD Cowen）と売買契約を締結しました。この契約に基づき、2024年6月30日現在、約5,770万ドルの普通株式を売却した市場での募集プログラムに基づき、当社の普通株式を総額最大1億ドルの募集価格で発行および売却することができます。さらに、2022年7月、2023年12月、2024年6月に、当社の普通株式を購入するための事前出資ワラントまたは普通新株予約権の売却を含む資金調達を終了しました。行使されるまで、事前積立新株予約権または普通新株予約権の行使時に発行可能な株式は、当社の発行済普通株式の数に含まれません。将来、普通株式または普通株式に転換可能な証券を発行した場合、株主はさらなる希薄化を経験することになり、そのような希薄化による影響を計算するのは難しいかもしれません。
公開市場で当社の普通株式を大量に売却すると、当社の株価が下落する可能性があります。
既存の株主が公開市場で当社の普通株式を大量に売却するか、売却する意向を示した場合、当社の普通株式の株価は下落する可能性があります。2024年6月30日現在、発行されている当社の普通株式の数は105,539,683株でした。この数には、事前積立新株予約権の行使時に発行可能な普通株式41,283,052株、または普通新株予約権の行使時に発行可能な普通株式8,104,615株は含まれていません。2024年8月12日、私たちはフォームS-3に再販登録届出書を提出しました。これにより、取締役会のメンバーであるMuneer Satterと提携している団体および信託は、最大300万株の普通株式を売却できます。公開市場での当社の普通株式のかなりの数の売却、または売却が行われる可能性があるとの認識により、当社の普通株式の株価が下がる可能性があります。
純営業損失の繰越額やその他の特定の税属性を使用する当社の能力は限られている場合があります。
改正された1986年の内国歳入法の第382条および第383条、または同法では、企業が「所有権の変更」（一般に、特定の株主による直近3年間にわたる株式所有権の50パーセントポイントを超える変更（価値ベース）、変更前の純営業損失の繰り越し（NOL）を使用できること、およびその他の変更前の税属性（研究など）に基づきそして、変更後の収入や税金を相殺するための開発税額控除）は制限されているかもしれません。本規範の第382条に基づいて現在提案されている財務省規則が最終決定された場合、将来所有権が変更された場合、変更前のNOLまたはクレジットの活用がさらに制限される可能性があります。
本規範の第382条または第383条に基づいて所有権が変更されたかどうかを判断するために、2023年12月31日までに調査を完了しました。その結果、所有権の変更は2011年、2014年、2020年、2023年に発生したことがわかりました。当社は、所有権の変更により未使用で期限が切れる連邦および州のNOLをそれぞれ10万ドルと3,470万ドルと、所有権変更の制限により利用できない370万ドルの連邦クレジットを確認し、2023年12月31日現在の繰延税金資産残高からこれらの金額を除外しました。2023年12月31日までに確認された所有権の変更により、連邦政府のNOLが3億2,190万ドル、州および地方のNOLが7,130万ドルで、未使用のまま期限切れになることはありません。
2023年12月31日以降の株式所有権の移転により、NOL、研究開発クレジットの繰越およびその他の税属性を使用して将来の課税所得と納税負債を削減する能力がさらに制限される可能性があります。その結果、たとえ収益性が得られたとしても、変更前のNOLやその他の変更前の税属性を利用して米国の連邦および州の課税所得を相殺する能力には、さらなる制限が課せられる可能性があります。
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当社の憲章文書およびデラウェア州法に基づく規定は、株主が好意的に考える可能性のある買収を思いとどまらせ、経営陣の定着につながる可能性があります。
当社の修正および改訂された法人設立証明書、および修正および改訂された付則には、取締役会の同意なしに当社の支配権の変更または経営陣の変更を遅らせたり妨げたりする可能性のある条項が含まれています。これらの規定には以下が含まれます。
また、デラウェア州一般会社法のセクション203に含まれる買収防止規定の対象でもあります。第203条に基づき、企業は一般に、自己資本金の 15% 以上を保有している保有者と企業結合を行うことはできません。ただし、その保有者が3年間株式を保有している場合、またはとりわけ取締役会が取引を承認した場合を除きます。
当社の取締役および役員による補償請求により、当社に対する第三者からの請求を成功させるために利用できる資金が減り、当社が利用できる金額が減る可能性があります。
当社の修正および改訂された法人設立証明書、および修正および改訂された付則では、いずれの場合も、デラウェア州の法律で認められる最大限の範囲で、当社の取締役および役員を補償することが規定されています。
さらに、デラウェア州一般会社法の第145条で認められているように、改正および改訂された付則と、取締役および役員と締結した補償契約には、次のことが規定されています。
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私たちは取締役および役員向けの保険契約を維持していますが、そのような保険では当社が被る可能性のあるすべての負債をカバーするには不十分であり、第三者の請求を満たすために利用できる資金が減少し、当社のキャッシュポジションに悪影響を及ぼす可能性があります。
当社の修正および改訂された法人設立証明書、および修正および改訂された付則では、デラウェア州チャンスリー裁判所が当社と株主の間の特定の紛争の独占的な法廷であると規定されています。これにより、株主が当社または当社の取締役、役員、従業員との紛争について有利な司法裁判所を得ることが制限される可能性があります。
当社の修正および改訂された法人設立証明書、および修正および改訂された付則では、デラウェア州チャンスリー裁判所（または、チャンスリー裁判所が管轄権を持たない場合は、デラウェア州連邦地方裁判所またはデラウェア州の他の州裁判所）が、当社に代わって提起された派生訴訟または手続き、および以下を主張する訴訟の独占的な法廷であると規定しています受託者責任違反の請求、デラウェア州一般会社法に基づいて生じた当社に対する請求を主張するあらゆる訴訟、当社の修正および改訂された法人設立証明書、または当社の修正および改訂された付則、または内務原則に準拠する当社に対する請求を主張する訴訟。ただし、独占法廷規定は、取引法または連邦裁判所が専属管轄権を有するその他の請求によって生じた責任または義務を執行するために提起された訴訟には適用されません。さらに、チャンスリー裁判所が専属管轄権を有する場合に限りますデラウェア州が、対象となる管轄権がないという理由でそのような訴訟を却下した場合、そのような訴訟はデラウェア州にある別の州裁判所または連邦裁判所に持ち込まれました。当社の修正および改訂された法人設立証明書、および修正および改訂された付則では、米国連邦地方裁判所が、当社または当社の取締役、役員、従業員、代理人に対する訴訟原因を主張し、証券法に基づいて生じた苦情の解決の唯一の法廷であると規定しています。当社の修正および改訂された法人設立証明書、および修正および改訂された付則には、取引法に基づく請求を主張する株主が、適用法に従って州裁判所または連邦裁判所にそのような請求を提起することを妨げるものはありません。
このフォーラム選択条項により、株主が当社または当社の取締役、役員、その他の従業員、または株主との紛争に有利と判断した司法裁判所に請求を行うことができなくなり、そのような請求に関する訴訟が妨げられる可能性があります。ただし、当社の株主は、連邦証券法およびその下の規則および規制の遵守を放棄したとは見なされません。さらに、他社の設立証明書にある同様の法廷選択条項の執行可能性は法的手続きにおいて異議を唱えられており、裁判所はこれらの種類の条項が適用されない、または執行不能であると判断する可能性があります。デラウェア州の裁判所は、そのような法廷選択条項は表面上は有効であると判断しましたが、それでも株主は専属法廷条項で指定された場所以外の場所で請求を行うことができ、そのような規定が他の管轄区域の裁判所によって執行されるという保証はありません。裁判所が、当社の修正および改訂された設立証明書および修正および改訂された付則に含まれる裁判条項の選択が、訴訟に適用されない、または執行不能であると判断した場合、他の法域でのそのような訴訟の解決に関連して追加費用が発生する可能性があり、それが当社の事業および財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
現在、普通株式に配当を支払う予定はありません。したがって、投資収益率を達成できるかどうかは、当社の普通株式の価格の上昇にかかっています。
現在、当面の間、普通株式に現金配当を支払う予定はありません。私たちは現在、将来の収益があれば、それを成長のために投資するつもりです。したがって、当面の間、普通株式から配当を受け取ることはないでしょう。私たちは配当を支払うつもりはないので、投資から利益を得るかどうかは、当社の普通株式の時価が将来上昇するかどうかにかかっています。当社の普通株が、保有者が購入した価格を高く評価したり、維持したりする保証はありません。
64
一般的なリスク要因
世界中の知的財産権を保護できないかもしれません。
世界中のすべての国で製品候補に関する特許の出願、出願、弁護には法外な費用がかかり、一部の外国の法律は、米国の連邦法や州法ほど知的財産権を保護していません。そのため、第三者が米国以外のすべての国で私たちの発明を実践したり、私たちの発明を使用して作られた製品を米国や他の法域で販売または輸入したりすることを防ぐことができない場合があります。競合他社は、当社が特許保護を取得していない法域で当社の技術を使用して自社製品を開発したり、特許保護を受けている地域に侵害製品を輸出したりする可能性がありますが、執行は米国ほど強力ではありません。これらの製品は、今後販売する可能性のある製品と競合する可能性があり、当社の特許やその他の知的財産権は、競合を妨げるほど有効ではないか、十分ではない可能性があります。
多くの企業が、外国の法域における知的財産権の保護と擁護において重大な問題に直面しています。特定の国、特に特定の発展途上国の法制度は、特許やその他の知的財産保護、特に医薬品やバイオ医薬品に関連する法律の執行を支持していません。そのため、当社の特許の侵害や、当社の所有権を侵害する競合製品の販売を一般的に阻止することが困難になる可能性があります。外国の法域で当社の特許権を行使する手続きは、多額の費用がかかり、私たちの努力と注意を事業の他の側面からそらす可能性があります。また、当社の特許が無効になったり、狭義に解釈されたりするリスクにさらされたり、特許出願が発行されなかったり、第三者が当社に対して請求をしたりする可能性があります。私たちが提起する訴訟では勝訴できない場合があり、損害賠償やその他の救済措置があったとしても、商業的に意味がない場合があります。したがって、世界中で知的財産権を行使しようとする私たちの努力は、私たちが開発またはライセンスする知的財産から大きな商業的利益を得るには不十分かもしれません。
税法や規制の変更は、当社の事業、財政状態、経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
新しい収入、売上、使用、その他の税法、法令、規則、規制、条例がいつでも制定される可能性があり、それが将来の国内および海外収益の税務上の取り扱いに影響を与える可能性があります。新しい税金は、当社の国内外の事業運営、ならびに事業および財務実績に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、既存の税法、法令、規則、規制、または条例が解釈、変更、修正されたり、当社に悪影響を及ぼす可能性があります。一般的に、適用される米国および米国以外の税法および規制の将来の変更、またはその解釈と適用は、当社の事業、財務状況、および経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。そのような変化が起こるかどうか、そして起こるとしたら、私たちのビジネスへの最終的な影響を予測することはできません。
私たちは、米国および特定の外国の輸出入規制、制裁、禁輸措置、腐敗防止法、およびマネーロンダリング防止法および規制の対象となっています。これらの法的基準を遵守すると、国内および国際市場での競争力が損なわれる可能性があります。違反した場合、刑事責任やその他の重大な結果に直面し、事業に損害を与える可能性があります。
私たちは、米国輸出管理規則、米国税関規制、米国財務省外国資産管理局が管理するさまざまな経済および貿易制裁規制、改正された1977年の米国海外腐敗行為防止法、18 U.S.C. § 201に含まれる米国国内贈収賄法、米国旅行法、米国愛国者法などを含む、輸出管理および輸入に関する法律および規制の対象となっています。私たちが活動を行う国の州および国の贈収賄防止法およびマネーロンダリング防止法。腐敗防止法は広く解釈されており、企業とその従業員、代理人、請負業者、その他の協力者が、公共または民間部門の受取人に直接的または間接的に不適切な支払いやその他の価値のあるものを承認、約束、提供、提供することを禁じています。私たちは、米国外への製品の販売、臨床試験の実施、および/または必要な許可、ライセンス、特許登録、その他の規制当局の承認を得るために、第三者を雇うことがあります。私たちは、政府機関または政府系病院、大学、その他の組織の職員や従業員と直接的または間接的に交流しています。従業員、代理人、請負業者、その他の協力者の腐敗行為やその他の違法行為に対して、私たちが明示的に許可していなかったり、実際にそのような行為について知らなかったりしたとしても、私たちは責任を問われる可能性があります。上記の法律や規制に違反すると、多額の民事および刑事罰金、懲役、輸出または輸入特権の喪失、禁止、税金の再評価、契約違反や詐欺訴訟、評判の低下などの結果につながる可能性があります。
サイバーセキュリティリスク、および当社の情報技術システムまたはデータ、および当社に代わって維持されているリスクは、規制当局の調査または措置、臨床試験を含む当社の事業への重大な中断、当社の評判の低下、および/または費用、顧客または売上の損失、罰金や罰則など、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす悪影響につながる可能性があります。スーツ。
私たちは、事業遂行に必要なデジタルおよびその他の形式で情報を収集して維持しています。また、事業運営において情報技術システムやインフラストラクチャへの依存度が高まっています。通常の業務の過程で、私たちと私たちが頼りにしている第三者は機密データを処理します。物理的、電子的、組織的な対策を確立しています
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データ漏えいを防ぐためにシステムを保護および保護するために設計されていますが、これらの対策が効果的であるという保証はありません。また、情報技術インフラストラクチャの要素を外部委託しているため、多くのサードパーティベンダーが当社の機密データにアクセスする可能性があります。私たちの情報技術システムやインフラストラクチャ、そして私たちが頼りにする将来の協力者、請負業者、コンサルタント、ベンダー、その他の第三者のものは、サイバー攻撃、悪意のあるインターネットベースの活動、オンラインおよびオフライン詐欺、コンピューターウイルス、マルウェア（ランサムウェアなど）、資格情報の盗用、資格情報の収集、サプライチェーン攻撃、自然災害、火災による攻撃、損害、中断の影響を受けやすく、受けたことがあります。テロ、戦争、電気通信および電気の障害、AIによって強化または促進される攻撃、拒否または、サービスの低下攻撃、ハッキング、国家や国家が支援する巧妙な攻撃者、フィッシングやその他のソーシャルエンジニアリング攻撃（特定がますます困難になっているディープフェイクによるものを含む）、電子メールの添付ファイル、詐欺、人員の不正行為またはエラー、サーバーの誤動作、ソフトウェアまたはハードウェアの障害、データまたは情報技術資産の紛失または盗難、不正アクセスまたは使用、およびその他の同様の脅威。特に、ランサムウェア攻撃はますます蔓延しており、業務の大幅な中断、機密データの損失、評判の低下、資金の流用につながる可能性があります。強要による支払いはランサムウェア攻撃の悪影響を軽減する可能性がありますが、たとえば、そのような支払いを禁止する適用法や規制により、そのような支払いをしたくない、またはできない場合があります。
特にコンピューターハッカー、外国政府、サイバーテロリストによるサイバー攻撃によるセキュリティ侵害や混乱のリスクは、世界中で試みられた攻撃や侵入の数、激しさ、巧妙さが増すにつれて、一般的に高まっています。機密データにアクセスするモバイルデバイスが普及すると、デバイスの紛失や盗難、セキュリティインシデント、データセキュリティ違反のリスクも高まり、機密データの紛失やその他の侵害につながる可能性があります。COVID-19のパンデミックやハイブリッドな職場環境が続いているなど、世界的な健康危機の結果として、インターネット技術への依存やリモートで働くスタッフの数により、セキュリティ侵害や混乱のリスクが高まる可能性があります。これにより、サイバー犯罪者が脆弱性やその他の弱点を悪用する機会が増える可能性があります。さらに、買収または統合された事業体のシステムやテクノロジーに存在する脆弱性によってシステムが悪影響を受ける可能性があるため、将来または過去の商取引（買収や統合など）により、さらなるサイバーセキュリティリスクや脆弱性にさらされる可能性があります。このような買収または統合された事業体のデューデリジェンスでは発見されなかったセキュリティ上の問題が発見される場合があり、企業を当社の情報技術環境およびセキュリティプログラムに統合することが難しい場合があります。さらに、システムへの不正アクセスを取得したり、システムを妨害したりするために使用される手法は頻繁に変更され、標的に対して導入されるまで認識されないことが多いため、これらの手法を予測したり、適切な予防策を実施したりできない場合があります。また、長期間検出されないままになるセキュリティ違反が発生する可能性もあります。攻撃者が制御を回避し、検出を回避し、法医学的証拠を削除または難読化するように設計されたツールや手法をますます使用しているため、特定されたとしても、インシデントや侵害を適切に調査または修復できない場合があります。
私たちは、クラウドベースのインフラストラクチャ、暗号化および認証技術、従業員の電子メール、その他の機能を提供する第三者プロバイダーを含むがこれらに限定されない、さまざまな状況で重要なビジネスシステムを運用し、機密データを処理する第三者のサービスプロバイダーやテクノロジーに依存しています。これらの第三者のセキュリティ慣行を監視する当社の能力は限られており、これらの第三者は適切なセキュリティ対策を講じていない可能性があります。当社の第三者サービスプロバイダーは、セキュリティインシデントやその他の中断を経験したことがあり、将来経験する可能性があります。たとえば、医薬品成分の第三者サプライヤーの1つがサイバー攻撃を受けましたが、当社の事業に重大な影響はありませんでした。さらに、2024年に、あるベンダーがサイバー攻撃を受け、その結果、サードパーティのシステムへのアクセスが短期間使用できなくなり、その後復旧しました。当社の業務と臨床データに重大な影響はなかったと結論付けました。この種の事件は、事業の中断や追加費用につながることがあり、またそうなる可能性があります。重大なシステム障害、事故、セキュリティ違反、およびそれに伴う当社の事業または重要な第三者の業務の中断は、当社の製品開発プログラム、ひいては財務結果に重大な混乱をもたらす可能性があります。たとえば、完了した、進行中、または計画中の臨床試験から臨床試験データが失われると、規制当局の承認作業が遅れ、データを回復または再現するためのコストが大幅に増加する可能性があります。第三者のサービスプロバイダーが当社に対するプライバシーまたはセキュリティ関連の義務を果たせなかった場合、当社は損害賠償を受ける権利がありますが、いかなる裁定でも当社の損害をカバーするには不十分であるか、またはそのような裁定を取り戻すことができない場合があります。
セキュリティインシデント、侵害、中断、ネットワークセキュリティ問題、バグ、ウイルス、ワーム、悪意のあるソフトウェアプログラム、およびセキュリティ脆弱性の調査、軽減、修復にかかるコストは計り知れません。データセキュリティ、情報技術システム、機密データを保護するためのセキュリティ対策を実施していますが、これらの問題への取り組みが成功しない可能性があり、これらの問題が予期しない中断、遅延、サービスの停止につながる可能性があります。ネガティブな宣伝やその他の事業への危害と私たちの競争力。当社、または私たちが頼りにしている第三者、パートナー、または業界に影響を及ぼすセキュリティ侵害は、現実のものか認識されたものかを問わず、当社の評判を傷つけ、セキュリティ対策の有効性に対する信頼を損ない、規制当局の精査につながる可能性があります。さらに、セキュリティ違反によって当社のシステムに影響が出たり、機密データへの不正アクセスや不正使用、開示、公開、その他の処理が行われたりした場合は、プライバシーやセキュリティに関する法律やその他の義務に従って、個人、政府当局、監督機関、メディア、その他の関係者に通知する必要があり、当社の評判が著しく損なわれる可能性があります。また、損失、政府の調査や執行、訴訟（集団請求を含む）、その他の潜在的な責任のリスクにさらされ、当社の事業、経営成績、財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちはサイバー賠償責任保険に加入しています。ただし、この保険では、システムの中断や侵害から生じる可能性のある財政的、法的、事業的、または評判上の損失をカバーするには不十分な場合があります。
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セキュリティインシデントが発生しただけでなく、第三者は、公開情報源、データブローカー、またはその他の手段から、当社に関する機密情報を収集、収集、または推測することがあります。これにより、当社の競争上の優位性や市場での地位が損なわれる可能性があります。
適用されるデータ保護法、規制、基準、契約上の義務、およびデータプライバシーとセキュリティに関連するその他の要件を実際に遵守していない、またはその疑いがあると、政府の執行措置や民事または刑事処罰、私的訴訟（集団訴訟を含む）、または不利な評判につながる可能性があり、そうでなければ当社の業績と事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
通常の業務過程で、私たちは個人データやその他の機密情報を収集、受領、保存、処理、生成、使用、転送、開示、アクセス可能にし、保護、保護、保護、保護、保護、保護、保護、処分、送信、共有（まとめて処理）します。これには、専有および機密のビジネスデータ、企業秘密、知的財産、臨床試験に関連して治験参加者について収集する可能性のあるデータ、第三者の機密データ、および従業員データ（まとめて、機密）データ)。私たちのデータ処理活動は、さまざまな法律、規制、ガイダンス、業界標準、外部および内部のプライバシーとセキュリティポリシー、契約上の要件、およびデータのプライバシーとセキュリティに関するその他の義務など、実際に多くのプライバシーとセキュリティに関する義務を私たちに課すか、または課す可能性があります。データのプライバシーとセキュリティに関する義務は厳格で変化しており、新しいデータプライバシーとセキュリティに関する法律が提案または制定されています。これらの義務に備えて遵守するには多大なリソースが必要であり、当社の情報技術、システム、慣行、および当社に代わって個人データを処理する第三者の情報技術、システム、慣行の変更が必要になる場合があります。当社の事業能力に影響を与える可能性のある法律や規制には、以下が含まれますが、これらに限定されません。
現在、EEAの標準契約条項、英国の国際データ移転協定など、法律に従って個人データをEEAと英国から米国に転送するために使用できるさまざまなメカニズムがありますが/
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補遺、およびEU-米国データプライバシーフレームワークとその英国での拡張（コンプライアンスを自己証明し、フレームワークに参加している米国を拠点とする関連組織への転送を許可する）では、これらのメカニズムは法的な問題の対象となり、個人データを米国またはその他の関連国に合法的に転送するためにこれらの措置を満たしたり、信頼したりできるという保証はありません。EEA、英国、その他の法域から米国に個人データを転送する合法的な方法がなかった場合、または法的に準拠した転送の要件が厳しすぎる場合は、事業の中断または低下、事業またはデータ処理活動の一部または全部を他の法域（ヨーロッパなど）に多額の費用をかけて移転する必要性など、重大な悪影響に直面する可能性があります。規制措置にさらされる機会が増え、多額の罰金や罰則が科せられ、データを転送できないこと、パートナー、ベンダー、その他の第三者と協力し、事業運営に必要な個人データの処理または転送を差し止めます。さらに、個人データをEEAおよび英国から他の法域、特に米国に移転する企業は、規制当局、個々の訴訟当事者、および活動団体からの厳しい監視の対象となります。一部のヨーロッパの規制当局は、EU GDPRの国境を越えたデータ転送制限に違反しているとして、特定の企業にヨーロッパ外への個人データの特定の転送を一時停止または恒久的に停止するよう命じています。さらに、EU GDPR、英国のGDPR、その他の国のプライバシーやデータセキュリティ関連の法律、規則、規制に従わなかったり、遵守していないと認識されたりすると、重大な規制上の罰則や罰金が科せられ、パートナー、協力者、その他の第三者と締結した契約の遵守に影響を与える可能性があります。
データプライバシーとセキュリティに関する法律に加えて、当社または当社の潜在的な協力者が情報を入手する臨床試験対象者、およびこの情報を当社と共有する提供者は、情報の使用および開示を契約により制限する場合があります。当社が個人のプライバシー権を侵害した、データ保護法の遵守を怠った、または契約上の義務に違反したという申し立ては、たとえ責任が認められなくても、弁護に費用と時間がかかり、不利な評判につながり、当社の事業、財政状態、経営成績、見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。また、データのプライバシーとセキュリティに関するポリシー、マーケティング資料、その他の声明を公開しています。これらのポリシー、資料、または声明が不十分、透明性に欠ける、欺く、不公平、または当社の慣行を誤って伝えていることが判明した場合、調査、規制当局による執行措置、またはその他の悪影響を受ける可能性があります。
当社は、適用されるプライバシーおよびデータセキュリティに関する法律、規制と基準、契約上の義務、その他の法的義務を遵守するよう努めていますが、これらの要件は変化しつつあり、ある法域から別の法域へと一貫性のない方法で修正、解釈、適用される可能性があり、相互に、または当社が遵守しなければならないその他の法的義務と矛盾する可能性があります。これらのデータ保護義務を遵守するには、契約におけるより厄介な義務を引き受ける必要があったり、費用のかかるコンプライアンス活動を行わなければならなかったり、個人データを収集、使用、開示、その他の方法で処理する当社の能力が制限されたり、場合によっては、当社または当社のパートナーまたはサプライヤーが特定の法域で事業を行う能力に影響を与える可能性があります。当社または当社の従業員、代表者、請負業者、コンサルタント、協力者、またはその他の第三者が実際に遵守しなかった場合、政府の調査および/または執行措置、罰金、民事または刑事上の罰則、追加の報告要件および/または監督、個人データ（臨床試験データを含む）の処理の禁止、個人データの破棄または使用の禁止命令、私的訴訟（集団訴訟を含む）、または不利な宣伝などにつながる可能性がありますは、当社の経営成績と事業成績に影響を与えます。
証券アナリストや業界アナリストが当社の事業に関する調査やレポートを発表しない場合、または当社の株式に関して否定的または誤解を招くような意見を述べると、当社の株価と取引量が下落する可能性があります。
当社の普通株式の取引市場は、業界アナリストや証券アナリストが当社や当社の事業について発表する調査やレポートの影響を受けます。私たちを担当するアナリストの誰かが、当社、私たちのビジネスモデル、知的財産、または株式パフォーマンスについて否定的または誤解を招くような意見を出した場合、または当社の臨床試験と経営成績がアナリストの期待に応えられなかった場合、当社の株価は下落する可能性があります。これらのアナリストの1人以上が当社の取材をやめたり、定期的にレポートを公開しなかったりすると、金融市場での可視性が失われ、ひいては株価や取引量が下落する可能性があります。
私たちは証券訴訟の対象となる可能性があり、費用がかかり、経営陣の注意がそらされる可能性があります。
これまで、有価証券の市場価格の変動を経験した企業は、証券集団訴訟の対象となっていました。将来、私たちはこの種の訴訟の対象になる可能性があります。そのような訴訟のメリットや最終的な結果にかかわらず、当社に対して提起された証券訴訟は多額の費用をもたらし、経営陣の注意を他のビジネス上の問題からそらす可能性があります。
68
アイテム 2.株式の未登録売却および収益の使用。
[なし]。
アイテム 3.シニア証券のデフォルト.
[なし]。
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示。
該当しません。
アイテム 5.その他の情報
第16条報告者の取引契約。
会社の最後の会計四半期に、会社の取締役および役員（証券取引法に基づく規則16a-1（f）で定義されているとおり）は、以下の表に記載されている会社の有価証券の購入または売却に関する契約、指示、または書面による計画を採択または終了しました。
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取引アレンジメントの種類 |
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名前と役職 |
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アクション |
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採択日 |
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ルール |
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ノンルール 10b5-1** |
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売却する普通株式の総数 |
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購入する普通株式の総数 |
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有効期限 |
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養子縁組 |
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養子縁組 |
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養子縁組 |
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* 取引法に基づく規則10b5-1 (c) の肯定的防衛条件を満たすことを目的とした契約、指示、または書面による計画。
** 取引法に基づく規則S-kの項目408（a）で定義されている「ルール外の10b5-1取引契約」。
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アイテム 6.展示品。
展示索引
展示品番号。 |
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展示品の説明 |
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参考により組み込み |
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フォーム |
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ファイル番号 |
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示す |
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出願日 |
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提出 これで |
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3.1 |
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修正および改訂された法人設立証明書。 |
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8-K |
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001-39402 |
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3.1 |
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07/28/20 |
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3.2 |
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改正および改訂された細則. |
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8-K |
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001-39402 |
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3.2 |
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07/28/20 |
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31.1 |
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改正された1934年の証券取引法に基づく規則13a-14（a）および15d-14（a）に基づく最高執行役員の認定。 |
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X |
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31.2 |
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改正された1934年の証券取引法に基づく規則13a-14（a）および15d-14（a）に基づく最高財務責任者の認定。 |
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X |
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32.1* |
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2002年のサーベンス・オクスリー法の第906条に従って採択された、改正された米国商務省第18条第1350条に基づく認証。 |
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X |
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101.インチ |
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インライン XBRL インスタンスドキュメント-インスタンスドキュメントは XBRL タグがインライン XBRL ドキュメントに埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません。 |
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X |
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101.SCH |
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リンクベース文書が埋め込まれたインラインXBRLタクソノミー拡張スキーマ |
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X |
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104 |
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表紙インタラクティブデータファイル（インライン XBRL としてフォーマットされ、別紙101に含まれています） |
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X |
* 2002年のサーベンス・オクスリー法の第906条に従って採択された、U.S.C. 第18条第1350条に基づくフォーム10-Qの四半期報告書に添付されている別紙32.1として添付されている証明書は、改正された1934年の証券取引法の第18条または証券取引法の目的上、登録者によって「提出」されたとは見なされません。また、別紙32.を示すものでもありません 1 は、登録者が特に組み込む場合を除き、改正された1933年の証券法または証券取引法に基づくすべての出願に参照により組み込まれているものとみなされます参考までに。
70
署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
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アネクソン株式会社 |
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日付：2024年8月12日 |
作成者: |
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/s/ ダグラス・ラブ弁護士 |
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ダグラス・ラブ、Esq。 |
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社長兼最高経営責任者 |
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(最高執行役員) |
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日付：2024年8月12日 |
作成者: |
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/s/ ジェニファー・ルー |
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ジェニファー・ルー |
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執行副社長兼最高財務責任者 (最高財務会計責任者) |
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