ユナイテッド 州
証券 と交換手数料
ワシントン、 DC 20549
フォーム
(マーク 1)
にとって
四半期が終了しました
または
にとって からへの移行期間
手数料
ファイル番号
(正確です 登録者の名前（憲章に明記されています）
| (州またはその他の管轄区域) 法人または組織の） | (IRS雇用者ID番号) |
(住所 主要な行政機関の (郵便番号)
(登録者の 電話番号、市外局番を含む）
証券 1934年の証券取引法のセクション12（b）に従って登録されました：
| タイトル 各クラスの | 取引 シンボル (s) | 名前 登録された各取引所の | ||
示してください
登録者が証券取引所のセクション13または15（d）で提出する必要のあるすべての報告を提出したかどうかをチェックマークしてください：（1）
過去12か月間の1934年の法律（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）、および（2）
過去90日間、このような提出要件の対象となっています。
示してください
登録者が、規則に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークしてください
過去12か月間（または登録者が行った非常に短い期間）の規則S-T（この章の§232.405）の405
そのようなファイルを提出する必要がありました）。
示してください チェックマークで、登録者が大規模アクセラレーテッドファイラー、アクセラレーテッドファイラー、非アクセラレーテッドファイラー、小規模レポーティングのいずれであるかをチェックマークしてください 会社、または新興成長企業。「大型アクセラレーテッドファイラー」、「アクセラレーテッドファイラー」の定義を参照してください。 証券取引法第12b-2条の「小規模な報告会社」と「新興成長会社」。
| 大型アクセラレーテッドファイラー ☐ | アクセラレーテッドファイラー ☐ |
| 小規模な報告会社 | |
| 新興成長企業 |
もし 新興成長企業。登録者がコンプライアンスのために延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示してください 証券取引法のセクション13（a）に従って提供された、新規または改訂された財務基準と一緒に。☐
示してください
登録者がシェル会社（証券取引法の規則12b-2で定義されている）であるかどうかをチェックマークしてください。はい ☐ いいえ
ザ・ 2024年8月2日現在の登録者の普通株式の発行済み株式数は 株式。
アベオナ セラピューティクス株式会社
フォーム 10-Q
にとって 2024年6月30日に終了した四半期
インデックス
ページ いいえ。 | |||
| パート I-財務情報 | |||
| アイテム 1. | 財務諸表: | 3 | |
| 2024年6月30日および2023年12月31日現在の未監査の要約連結貸借対照表 | 3 | ||
| 2024年および2023年6月30日までの3か月および6か月間の未監査の要約連結営業報告書と包括利益（損失） | 4 | ||
| 2024年および2023年6月30日までの3か月および6か月間の未監査の要約連結株主資本（赤字）計算書 | 5 | ||
| 2024年および2023年6月30日までの6か月間の未監査の要約連結キャッシュフロー計算書 | 7 | ||
| 未監査の要約連結財務諸表に関する注記 | 8 | ||
| アイテム 2. | 経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 | 24 | |
| アイテム 3. | 市場リスクに関する定量的・質的開示 | 31 | |
| アイテム 4. | 統制と手続き | 31 | |
| パート II-その他の情報 | |||
| アイテム 1. | 法的手続き | 32 | |
| アイテム 1A. | リスク要因 | 32 | |
| アイテム 2. | 株式の未登録売却と収益の使用 | 32 | |
| アイテム 5. | その他の情報 | 33 | |
| アイテム 6. | 展示品 | 33 | |
| 署名 | 34 | ||
| 1 |
将来を見据えた ステートメント
これ フォーム10-Qの四半期報告書（参考資料として組み込まれた情報を含む）には、経営陣の意見を表明する記述が含まれています。 将来の出来事や将来の結果に関する期待、信念、計画、目的、前提または予測、したがって、または は、改正された1933年の証券法のセクション27Aの意味における「将来の見通しに関する記述」と見なされる場合があります。 および改正された1934年の証券取引法のセクション21Eです。「期待する」、「期待する」、「意図する」などの言葉 「計画」、「信じる」、「できた」、「するだろう」、「求める」、「見積もり」、 そして、そのような言葉や類似の表現のバリエーション、およびその否定的要素は、そのような将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。 このような「将来の見通しに関する記述」は、作成された日付の時点でのみ述べられており、将来の業績を保証するものではなく、以下が含まれます 予測が難しい特定のリスク、不確実性、見積もり、および経営陣による仮定。さまざまな要因、その中には 会社の制御が及ばないため、実際の結果が、そのような表現で表明または暗示されているものと大きく異なる可能性があります 将来の見通しに関する記述。さらに、私たちは、出来事や状況を反映するために将来の見通しに関する記述を更新する義務を一切負いません 連邦証券法で別段の定めがある場合を除き、このレポートの日付以降に。
将来を見据えています 記述には必ずリスクと不確実性が伴い、実際の結果は将来の見通しで予想されるものと大きく異なる可能性があります いくつかの要因による声明。これらの記述には、とりわけ、項目に対処する当社の能力に関する記述が含まれています。 pz-celの生物製剤ライセンス申請に関連するFDAの完全な回答書に記載されています。時期と結果 pz-celの生物製剤ライセンス申請書を再提出しました。設計されたAAVベースの遺伝子治療の開発を継続する計画です 眼疾患の治療、臨床開発、臨床試験の達成または期待されるタイミング、進捗状況と結果 規制当局の承認の可能性、製品候補のパイプライン、pz-celはRDEB患者に利益をもたらす可能性があるという私たちの信念、 VIITAL™ 臨床試験の臨床試験データと、そこで生成されたデータの妥当性に対する私たちの信念 規制当局の承認、第三者の顧客やベンダーへの依存、およびそれらの遵守をサポートするためのこれまでのプログラム 規制機関、経費、将来の収益、資本要件、追加資金調達の必要性に関する当社の見積もり、私たちの知識人 財産上の地位と、知的財産の保護と当社所有権の独占権を取得、維持、実施する当社の能力 資産、製品候補の潜在的な市場規模に関する当社の見積もり、商品化戦略の強み そして、それらの市場にサービスを提供し供給する当社の能力、および将来の経済状況または業績。
重要な 業績に影響を与え、業績が経営陣の予想と大きく異なる原因となる要因については、 「リスク要因」と「経営陣による財政状態と業績の議論と分析」というタイトルのセクション 2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-kの当社の年次報告書の「事業活動」（随時更新予定） フォーム10-Qのこの四半期報告書を含む、会社のSEC提出書類に随時記載されています。これらの要因には以下が含まれます：タイミングと結果 pz-celの生物製剤ライセンス申請書の再提出、既存の市場販売契約にアクセスできること、 追加の財源にアクセスできる当社の能力、および/または必要に応じて運営費を削減するための財務上の柔軟性、当社の能力 現在の株主または新規株主から追加の株式資金を調達すること、世界的な医療緊急事態の潜在的な影響、例えば パンデミック、当社の事業、運営、財務状況、テクノロジーやその他の資産のアウトライセンス能力、延期 および/または計画支出の排除、業務の再構築、および/または人員および資産の売却、希薄化効果 追加の株式を売却して追加の資金を調達すると、既存の投資家の相対的な株式所有権が損なわれるということです。 既存の市場での販売契約に基づくもの、米国食品医薬品局とのやり取りの結果を含みます （「FDA」）または当社の製品または製品候補に関連するその他の規制機関。当社が引き続き確保する能力 そして、製品候補の規制指定を維持しています。現在の状況に準拠した製造能力を開発する当社の能力 製品候補の適正製造基準、細胞および遺伝子治療製品を製造し、適切な製品を製造する当社の能力 臨床試験や将来の商品化を支援するための製品供給、当社製品の市場での受け入れ率と受け入れ度 承認されれば、どのような適応症の候補にもなります。また、私たちが契約しているライセンス契約に含まれる義務を果たす能力 パーティー。
| 2 |
パート I — 財務情報
アイテム 1。財務諸表
アベオナ セラピューティクス社と子会社
凝縮しました 連結貸借対照表
($) 単位：千、一株あたりの金額を除く）
(未監査)
| 2024年6月30日に | 2023年12月31日 | |||||||
| 資産 | ||||||||
| 流動資産： | ||||||||
| 現金および現金同等物 | $ | $ | ||||||
| 短期投資 | ||||||||
| 制限付き現金 | ||||||||
| その他の売掛金 | ||||||||
| 前払費用およびその他の流動資産 | ||||||||
| 流動資産合計 | ||||||||
| 資産および設備、純額 | ||||||||
| オペレーティングリースの使用権資産 | ||||||||
| その他の資産 | ||||||||
| 総資産 | $ | $ | ||||||
| 負債と株主資本 | ||||||||
| 現在の負債: | ||||||||
| 買掛金 | $ | $ | ||||||
| 未払費用 | ||||||||
| 長期債務の現在の部分 | — | |||||||
| オペレーティング・リース負債の現在の部分 | ||||||||
| ライセンサーに支払われる現在の部分 | ||||||||
| その他の流動負債 | ||||||||
| 流動負債合計 | ||||||||
| 長期オペレーティングリース負債 | ||||||||
| 長期債務 | — | |||||||
| デリバティブ負債 | — | |||||||
| 保証責任 | ||||||||
| 負債総額 | ||||||||
| コミットメントと不測の事態 | - | - | ||||||
| 株主資本: | ||||||||
| 優先株式-$ 額面価格; 承認済み 株式; 2024年6月30日および2023年12月31日の時点でそれぞれ発行済み株式と発行済み株式 | — | — | ||||||
| 普通株式-$ 額面価格; 承認済み 株式; そして 2024年6月30日および2023年12月31日の時点でそれぞれ発行済み株式と発行済み株式 | ||||||||
| その他の払込資本 | ||||||||
| 累積赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
| その他の包括損失の累計 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 株主資本の総額 | ||||||||
| 負債総額と株主資本 | $ | $ | ||||||
その 添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
| 3 |
アベオナ セラピューティクス社と子会社
凝縮しました 連結営業報告書と包括利益（損失）
($) 単位：千、一株あたりの金額を除く）
(未監査)
6月30日に終了した3か月間、 | にとって 6月30日に終了した6か月間、 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 収益: | ||||||||||||||||
| ライセンスとその他の収入 | $ | — | $ | $ | — | $ | ||||||||||
| 経費: | ||||||||||||||||
| ロイヤリティ | — | — | ||||||||||||||
| 研究開発 | ||||||||||||||||
| 一般と管理 | ||||||||||||||||
| オペレーティングリースの使用権資産の利益 | — | ( | ) | — | ( | ) | ||||||||||
| 経費合計 | ||||||||||||||||
| 事業による損失 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||
| 利息収入 | ||||||||||||||||
| 支払利息 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||
| ワラントとデリバティブ負債の公正価値の変動 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||
| その他の収入 | ||||||||||||||||
| 純利益 (損失) | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||||
| 普通株式1株あたりの基本収入（損失） | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||||
| 普通株式1株あたりの希薄化損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 加重平均発行済普通株式数: | ||||||||||||||||
| ベーシック | ||||||||||||||||
| 希釈剤 | ||||||||||||||||
| その他の包括利益 (損失): | ||||||||||||||||
| 売却可能な負債証券に関連する未実現利益（損失）の変動 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||
| 包括利益 (損失) | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||||
その 添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
| 4 |
アベオナ セラピューティクス社と子会社
凝縮しました 連結株主資本計算書（赤字）
($) 千単位、株式の金額を除く）
(未監査)
| 2024年6月30日に終了した3か月間 | ||||||||||||||||||||||||
| 累積 | ||||||||||||||||||||||||
| [追加] | その他 | 合計 | ||||||||||||||||||||||
| 普通株式 | 支払い済み | 累積 | 包括的 | 株主の | ||||||||||||||||||||
| 株式 | 金額 | 資本 | 赤字 | 損失 | (赤字) 株式 | |||||||||||||||||||
| 2024年3月31日現在の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||||||||
| 株式ベースの報酬費用 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||||
| 発行額と源泉徴収税の決済により決済された株式を差し引いた制限付株式報奨に関連する普通株式の消却 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | — | — | ( | ) | ||||||||||||||
| 公開市場売却契約（ATM）に基づく募集費用を差し引いた普通株式の発行 | — | — | ||||||||||||||||||||||
| 引受公募に関連する普通株式の発行（募集費用を差し引いたもの） | — | — | ||||||||||||||||||||||
| 事前積立新株予約権の行使時の普通株式の発行（決済済株式を差し引いたもの） | ( | ) | — | — | — | |||||||||||||||||||
| 純利益 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||||
| その他の包括利益 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||||
| 2024年6月30日の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||
| 2024年6月30日に終了した6か月間 | ||||||||||||||||||||||||
| 累積 | ||||||||||||||||||||||||
| [追加] | その他 | 合計 | ||||||||||||||||||||||
| 普通株式 | 支払い済み | 累積 | 包括的 | 株主の | ||||||||||||||||||||
| 株式 | 金額 | 資本 | 赤字 | 損失 | エクイティ | |||||||||||||||||||
| 2023年12月31日現在の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | | ||||||||||||||
| 株式ベースの報酬費用 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||||
| 発行額および源泉徴収済株式を差し引いた制限付株式報奨に関連する普通株式の取り消し | ( | ) | — | ( | ) | — | — | ( | ) | |||||||||||||||
| 公開市場売却契約（ATM）に基づく募集費用を差し引いた普通株式の発行 | — | — | ||||||||||||||||||||||
| 引受公募に関連する普通株式の発行（募集費用を差し引いたもの） | — | — | ||||||||||||||||||||||
| 事前積立新株予約権の行使時の普通株式の発行（決済済株式を差し引いたもの） | ( | ) | — | — | — | |||||||||||||||||||
| 純損失 | — | — | — | ( | ) | — | ( | ) | ||||||||||||||||
| その他の包括損失 | — | — | — | — | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 2024年6月30日の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||
その 添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
| 5 |
アベオナ セラピューティクス社と子会社
凝縮しました 連結株主資本（赤字）計算書、続き
($) 千単位、株式の金額を除く）
(未監査)
| 2023年6月30日に終了した3か月間 | ||||||||||||||||||||||||
| 累積 | ||||||||||||||||||||||||
| [追加] | その他 | 合計 | ||||||||||||||||||||||
| 普通株式 | 支払い済み | 累積 | 包括的 | 株主の | ||||||||||||||||||||
| 株式 | 金額 | 資本 | 赤字 | 損失 | エクイティ | |||||||||||||||||||
| 2023年3月31日現在の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | | ||||||||||||||
| 株式ベースの報酬費用 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||||
| 制限付株式報奨に関連する普通株式の発行（キャンセルおよび源泉徴収決済のために決済された株式を差し引いた金額） | ( | ) | — | — | ( | ) | ||||||||||||||||||
| 公開市場売却契約（ATM）に基づく募集費用を差し引いた普通株式の発行 | — | — | ||||||||||||||||||||||
| 純損失 | — | — | — | ( | ) | — | ( | ) | ||||||||||||||||
| その他の包括損失 | — | — | — | — | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||
| 2023年6月30日の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||
| 2023年6月30日に終了した6か月間 | ||||||||||||||||||||||||
| 累積 | ||||||||||||||||||||||||
| [追加] | その他 | 合計 | ||||||||||||||||||||||
| 普通株式 | 支払い済み | 累積 | 包括的 | 株主の | ||||||||||||||||||||
| 株式 | 金額 | 資本 | 赤字 | 損失 | エクイティ | |||||||||||||||||||
| 2022年12月31日現在の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | | ||||||||||||||
| 株式ベースの報酬費用 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||||
| 制限付株式報奨に関連する普通株式の発行（キャンセルおよび源泉徴収決済のために決済された株式を差し引いた金額） | ( | ) | — | — | ( | ) | ||||||||||||||||||
| 公開市場売却契約（ATM）に基づく募集費用を差し引いた普通株式の発行 | — | — | ||||||||||||||||||||||
| 純損失 | — | — | — | ( | ) | — | ( | ) | ||||||||||||||||
| その他の包括利益 | — | — | — | — | ||||||||||||||||||||
| 2023年6月30日の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | |||||||||||||||
その 添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
| 6 |
アベオナ セラピューティクス社と子会社
凝縮しました 連結キャッシュフロー計算書
($) 単位 (千)
(未監査)
| 6月30日に終了した6か月間、 | ||||||||
| 2024 | 2023 | |||||||
| 営業活動によるキャッシュフロー: | ||||||||
| 純損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
| 純損失を営業活動に使用された現金と調整するための調整： | ||||||||
| 減価償却と償却 | ||||||||
| 株式ベースの報酬費用 | ||||||||
| ワラントとデリバティブ負債の公正価値の変動 | ( | ) | ||||||
| 使用権リース資産の非現金利益 | — | ( | ) | |||||
| 短期投資の増加と利息 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 使用権リース資産の償却 | ||||||||
| 非現金利息 | ||||||||
| 資産と設備の処分による（利益）損失 | ( | ) | ||||||
| 営業資産および負債の変動： | ||||||||
| 売掛金 | — | ( | ) | |||||
| その他の売掛金 | ( | ) | ||||||
| 前払費用およびその他の流動資産 | ( | ) | ( | ) | ||||
| その他の資産 | ( | ) | ||||||
| 買掛金と未払費用 | ( | ) | ||||||
| リース負債 | ( | ) | ( | ) | ||||
| その他の流動負債 | — | |||||||
| 営業活動に使用された純現金 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 投資活動によるキャッシュフロー: | ||||||||
| 資本支出 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 資産および設備の処分による収入 | ||||||||
| 短期投資の購入 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 短期投資の満期による収入 | ||||||||
| 投資活動によって提供された純現金（使用量） | ( | ) | ||||||
| 財務活動によるキャッシュフロー: | ||||||||
| 普通株式のATM売却による収入、発行費用を差し引いたもの | ||||||||
| 譲渡制限付株式報奨の純決済に関連する支払い | ( | ) | ( | ) | ||||
| 発行費用を差し引いた普通株式の引受売却による収入 | — | |||||||
| 長期債務の発行による収入 | — | |||||||
| 債務発行費用の支払い | ( | ) | — | |||||
| 財務活動による純現金 | ||||||||
| 現金、現金同等物および制限付現金の純増額（減少） | ( | ) | ||||||
| 現金、現金同等物および期首制限付現金 | ||||||||
| 期末の現金、現金同等物、制限付現金 | $ | $ | ||||||
| 補足キャッシュフロー情報: | ||||||||
| 現金および現金同等物 | $ | $ | ||||||
| 制限付き現金 | ||||||||
| 現金、現金同等物および制限付現金の合計 | $ | $ | ||||||
| 補足的な非キャッシュフロー情報： | ||||||||
| 新しいオペレーティングリース負債と引き換えに使用権資産 | $ | — | $ | |||||
| ローンと担保契約に関連するデリバティブとワラントの追加 | $ | $ | — | |||||
| 利息として支払われた現金 | $ | $ | — | |||||
| 税金として支払われた現金 | $ | $ | ||||||
その 添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
| 7 |
アベオナ セラピューティクス株式会社と子会社
メモ 未監査の要約連結財務諸表へ
メモ 1 — 業務の性質と重要な会計方針
バックグラウンド
アベオナ デラウェア州の企業であるTherapeutics Inc.（および当社の子会社、「Abeona」または「当社」）は、 は、生命を脅かす病気の細胞療法と遺伝子療法を開発している臨床段階のバイオ医薬品会社です。会社の責任者 臨床プログラムは、劣性ジストロフィー性表皮溶解症に対して現在開発中の自家細胞ベースの遺伝子治療薬であるpz-celを対象としています ブルサ（「REB」）。同社の開発ポートフォリオには、アデノ随伴ウイルス（「AAV」）ベースのものもあります 当社が独占的に所有している新しいAIM™ キャプシドを使用して、満たされていないニーズの高い眼疾患を治療するために設計された遺伝子治療です ノースカロライナ大学チャペルヒル校からライセンスされ、AAVベクター研究プログラムを通じて社内で開発されました。
基礎 のプレゼンテーション
その 会社の未監査の中間要約連結財務諸表は、会計に従って作成されています アメリカ合衆国で一般的に受け入れられている原則（「米国会計基準」）。すべての会社間残高と取引 統合により削除されました。経営陣の意見では、すべての調整は、通常の定期的なものだけで構成されています 特に開示されていない限り、財政状態、経営成績の公正な表示に必要な調整です。 そして、その期間の財政状態の変化がありました。これらの未監査の中間要約連結財務 声明の結果は、必ずしも会計年度全体または将来の期間に予想される結果を示すものではありません。確か 米国会計基準で通常必要とされる情報は、米国会計基準の規則に従って要約または省略されています 米国証券取引委員会（「SEC」）。2023年12月31日の要約連結貸借対照表が導き出されました 監査済み報告書からですが、米国会計基準で義務付けられているすべての開示は含まれていません。
そのため、 これらの未監査の中間要約連結財務諸表は、監査済み連結財務諸表と併せて読む必要があります 2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれていた声明とそのメモは 2024年3月18日の証券取引委員会。
流動性
に 会計基準体系化（「ASC」）205-40、ゴーイング・コンサーンに従い、会社はあるかどうかを評価しました 総合的に考えると、当社が事業を継続できるかどうかについて大きな疑問が生じる条件や出来事です 添付の未監査の中間要約連結財務諸表が発行された日から1年以内に継続している会社。
として バイオ医薬品組織である同社は、創業以来、実質的にすべてのリソースを研究開発に費やしてきました pz-celやその他の製品候補のための活動、事業計画、資金調達、知的財産ポートフォリオの確立、 製品候補の獲得または発見、およびこれらの業務に関する一般管理上のサポートを提供します。その結果、 会社は創業以来、多額の営業損失と事業からのマイナスキャッシュフローを被っており、そのような損失を見込んでいます そしてマイナスのキャッシュフローは当面の間続くでしょう。
以来
創業以来、当社は主に株式の売却による収益で事業資金を調達してきました。会社が負担しました
創業以来の経常損失（$の純損失を含む）
| 8 |
一方 当社は、自社の資本資源が、今後12か月間継続する当社の事業に資金を提供するのに十分であると考えています これらの未監査の要約連結財務諸表の発行日、会社の流動性は重大な影響を受ける可能性があります この期間に：（1）株式公開、デットファイナンス、またはその他の希薄化を行わない第三者を通じて追加資本を調達する能力 資金調達、（2）新規または既存の戦略的提携、またはライセンスとコラボレーションの取り決めに関連する費用、（3）否定的な規制 pz-celに関連する事象または予期しない費用、(4) その他の予期せぬ重大な負の出来事や費用。これらのうちの1つ以上 出来事や費用は、会社の流動性に重大な影響を与える可能性があります。義務が発生したときに会社が義務を果たせなくなった場合 期日、会社は支出を延期したり、研究開発プログラムの範囲を縮小したり、大幅な変更を行わなければならないかもしれません その運営計画に。添付の未監査の中間要約連結財務諸表には、調整は含まれていません それはこの不確実性の結果から生じるかもしれません。
使用 見積もりの
その 米国会計基準に準拠した未監査の中間要約連結財務諸表を作成するには、経営陣は次のことを行う必要があります 報告された資産額および偶発資産と負債の日付における開示に影響する見積もりと仮定です 未監査の中間要約連結財務諸表と、報告期間中に報告された収益と費用の金額 ピリオド。実際の結果は、これらの見積もりや仮定とは異なる可能性があります。
その他の 売掛金
その他
売掛金には、従業員留保クレジット（「ERC」）、サブリース賃料売掛金、その他の売掛金が含まれます。として
2024年6月30日と2023年12月31日の、当社のERC売掛金はドルでした
まとめ 重要な会計方針について
そこに Form 10-Kの当社の年次報告書に記載されている重要な会計方針に新規または重大な変更はありませんでした 2023年12月31日に終了した年度について、当社にとって重要な、または潜在的に重要なもの。
クレジット 損失
ザ・ 会社は、売出し可能な投資の信用損失を主要な証券の種類別に、かつ以下に従ってまとめて見直します 会社の投資方針。2024年6月30日現在、当社の売却可能な投資は預金証書でした および米国財務省および米国連邦政府機関が発行した証券で、格付けが高く、信用損失がゼロの歴史があります。 当社は、売掛金の経年劣化や履歴を監視することにより、売掛金の信用の質を見直しています 回収不能口座の償却、その重要な顧客の信用の質、現在の経済環境/マクロ経済 傾向、裏付け可能な予測、およびその他の関連要因。会社の売掛金は、持っていない顧客からのものです 回収不能の履歴または大幅に古い売掛金の履歴。2024年6月30日現在、会社は認識していませんでした 投資または売掛金の信用損失引当金。
ベーシック 1株当たりの純利益（損失）は、普通株主に帰属する純利益（損失）を加重平均で割って計算されます 期間中に発行された普通株式の数。普通株式の加重平均数には 普通株式の購入に対する未払いの事前積立新株予約ワラントの加重平均効果（残余分） 未積立行使価格は $ または1株あたり以下。希薄化後の1株当たり純利益（損失）は、普通株式の加重平均数に基づいて計算されます さらに、自己株式法を使用し、転換された場合は、その期間に発行された潜在的普通株式の希薄化による影響 方法。希薄化の可能性のある有価証券は、発行済みの制限付株式、ストックオプション、新株予約権から生じます 会社のローン契約にある変換機能。その期間中に会社が純損失を被った場合、会社は 希薄化有価証券の潜在的な影響を希薄化後の1株当たり純損失に含めてください。これらの項目の影響は希薄化防止作用があるためです。
| 9 |
| にとって 6月30日に終了した3か月間、 | にとって 6月30日に終了した6か月間、 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 分子: | ||||||||||||||||
| ネット 1株当たりの基本純利益（損失）に使用される収益（損失） | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||||
| 効果 希薄化有価証券の： | ||||||||||||||||
| フェア ワラントとデリバティブ負債の価値調整 | ( | ) | — | — | — | |||||||||||
| 分子 希薄化後の1株当たり純利益（損失）-希薄化有価証券の影響後の普通株主が利用できる純利益 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 分母: | ||||||||||||||||
| 加重 発行済普通株式の平均数-基本 | ||||||||||||||||
| 効果 希薄化株式の: | ||||||||||||||||
| 株式 ストックオプションの行使により発行可能な普通株式の | — | — | — | |||||||||||||
| 株式 制限付株式の基礎となる普通株式の | — | — | — | |||||||||||||
| 株式 新株予約権の行使により発行可能な普通株式の | — | — | — | |||||||||||||
| 株式 ローン契約の転換機能の行使により発行可能な普通株式の | — | — | — | |||||||||||||
| 希釈剤 潜在的な普通株式 | — | — | — | |||||||||||||
| 分母 希薄化後の1株当たり純利益（損失）について-1株当たり純利益（損失）の計算に使用される調整後加重平均株式-希薄化後 | ||||||||||||||||
| 収益 一株当たり: | ||||||||||||||||
| ベーシック 普通株式1株あたりの収益（損失） | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||||
| 希薄剤 普通株式1株あたりの収益（損失） | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
その 次の表は、将来の1株当たりの基本損失を希薄化させる可能性のある有価証券で、含まれていないものをまとめたものです 希薄化後の1株当たり純損失の計算では、そうすると提示された期間の希薄化防止効果が得られますので、
| にとって 6月30日に終了した3か月間、 | にとって 6月30日に終了した6か月間、 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 普通株式 ストックオプションの行使時に発行可能な株式 | — | |||||||||||||||
| 普通株式 基礎となる制限付株式 | — | |||||||||||||||
| 普通株式 ローン契約の転換機能を行使すると発行可能 | — | — | — | |||||||||||||
| 普通株式 新株予約権の行使時に発行可能 | ||||||||||||||||
| 合計 | ||||||||||||||||
に
2024年1月、貸付担保契約の一環として、注記8を参照してください。会社は$を購入するワラントを発行しました
最近 採用された会計宣言
その 会社は、2024年6月30日までの3、6か月の間、新しい会計上の発表を一切採用しませんでした。
最近 発行された会計宣言
に 2023年12月、FASBは会計基準更新（「ASU」）第2023-09号、所得税（トピック740）を発表しました。 改善点 所得税の開示へ。ASU 2023-09は、所得税情報の透明性と意思決定の有用性を高めることを目的としています 主に税率の調整と所得税の支払情報に関連する所得税開示の改善を通じて。その この基準は、2024年12月15日以降に開始する年次報告期間に有効で、早期採用が許可されています。その このASUの要件は開示に関するもので、会社の財政状態や業績には影響しません オペレーション、またはキャッシュフロー。当社は現在、このASUの採用が所得税の開示に与える影響を評価しています。
に 2023年11月、FASBはASU 2023-07「セグメントレポート（トピック280）」を発表しました。 報告対象セグメントの開示の改善、 どの 公的機関の報告対象セグメントに関する開示を拡大し、報告対象セグメントに関するより詳細な情報を必要とします 経費、中間セグメントの利益または損失、および公的機関の最高執行責任者が報告されたセグメント利益をどのように使用するか またはセグメントのパフォーマンスを評価し、リソースを割り当てる際の損失情報。この基準は年次報告期間に有効です 2023年12月15日以降に開始し、2024年12月15日以降に開始する年度内の中間期間。早期導入が許可されています。 このASUの要件は開示に関するもので、会社の財政状態や業績には影響しません オペレーション、またはキャッシュフロー。当社は現在、このASUの採用が報告対象セグメントの開示に与える影響を評価しています。
| 10 |
メモ 2 — 短期投資
ザ・ 次の表は、短期投資（千単位）の概要を示しています：
| 2024年6月30日に | ||||||||||||||||
| 償却コスト | グロス 未実現利益 | グロス 含み損失 | 公正価値 | |||||||||||||
| 売却可能、短期投資： | ||||||||||||||||
| 米国財務省証券 | $ | — | ( | ) | $ | |||||||||||
| 米国連邦政府機関の証券 | — | ( | ) | |||||||||||||
| 預金証書 | — | |||||||||||||||
| 売却可能な短期投資の総額 | $ | — | ( | ) | $ | |||||||||||
| 2023年12月31日 | ||||||||||||||||
| 償却コスト | グロス 未実現利益 | グロス 含み損失 | 公正価値 | |||||||||||||
| 売却可能、短期投資： | ||||||||||||||||
| 米国財務省証券 | $ | — | ( | ) | $ | |||||||||||
| 米国連邦政府機関の証券 | — | ( | ) | |||||||||||||
| 売却可能な短期投資の総額 | $ | — | ( | ) | $ | |||||||||||
として 2024年6月30日の、短期投資として分類される売却可能な有価証券は、1年以内に満期になります。会社は運んでいます 未監査の要約連結貸借対照表の公正価値での売却可能な有価証券。売却可能資産の未実現損失 2024年6月30日現在の有価証券はそれほど重要ではなく、主に市場信用スプレッドを含む金利の変動によるものでした。 特定の証券に関連する信用リスクの増大によるものではありません。どの短期投資も継続して行われていません 12か月以上にわたる含み損ポジション。したがって、スリーとシックスには一時的減損以外の減損は記録されませんでした 2024年6月30日に終了した月です。
そこに
でした
メモ 3 — 資産および設備、純額
財産 と設備は原価で表示され、耐用年数に基づいて定額法で減価償却または減価償却されます（千単位）。
| 耐用年数（年） | 2024年6月30日に | 2023年12月31日 | ||||||||
| 実験室用機器 | $ | $ | ||||||||
| 家具、ソフトウェア、オフィス機器 | ||||||||||
| 借地権の改善 | 残りのリース期間または耐用年数のどちらか短い方 | |||||||||
| 小計 | ||||||||||
| 控除:減価償却累計額 | ( | ) | ( | ) | ||||||
| 総資産および設備、純額 | $ | $ | ||||||||
| 11 |
減価償却
および償却費は研究開発費に反映され、連結財務諸表の一般管理費に反映されます
基礎となる活動によって決定される事業と包括利益（損失）。資産と設備の減価償却費です
は $
メモ 4 — 公正価値の測定
その 会社は、金融商品とみなされる会社の資産と負債の公正価値を計算し、追加額を含めます 公正価値がこれらの財務諸表の帳簿価額と異なる場合の、連結財務諸表の注記にある情報 楽器。その他の売掛金、前払費用、その他の流動資産、その他の資産、買掛金の推定公正価値 未払費用とライセンサーへの未払金は、これらの商品の満期が比較的短いため、帳簿価額はおおよその金額です。
私たち。 GAAPでは、公正価値とは、資産として受け取る、または負債を譲渡するために支払われる交換価格（出口価格）と定義しています。 測定時の市場参加者間の秩序ある取引における資産または負債の主要または最も有利な市場 日付。このガイダンスは、公正価値の測定に使用されるインプットを優先する3段階の公正価値階層を確立しています。ヒエラルキー 観察可能な入力を最大限に活用し、観察不可能な入力の使用を最小限に抑えることを企業に要求します。使用される入力の3つのレベル 公正価値を測定するには以下の通りです：
| ● | レベル 1-同一の資産または負債の活発な市場における相場価格。 | |
| ● | レベル 2-レベル1に含まれる相場価格以外の観察可能な情報（有効な類似資産や負債の相場価格など） 市場、活発ではない市場における同一または類似の資産と負債の相場価格、または観察可能なその他のインプット または観察可能な市場データによって裏付けられます。 | |
| ● | レベル 3-ほとんどまたはまったく市場活動に支えられていない、資産の公正価値にとって重要な、観察不可能なインプット と負債。これには、特定の価格モデル、割引キャッシュフロー方法論、および以下を使用する同様の評価手法が含まれます 観察できない重要な入力。 |
その 会社は、定期的に（少なくとも毎年）公正価値で測定されるすべての金融資産と負債を分離しています 測定時の公正価値を決定するために使用されるインプットに基づいて、公正価値階層内の最も適切なレベルに 下の表の日付。
ザ・ 次の表は、2024年6月30日現在の定期的な公正価値で測定された金融資産の概要を示しています と2023年12月31日（千単位）：
| 説明 | 公正価値 2024年6月30日に | レベル 1 | レベル 2 | レベル 3 | ||||||||||||
| 経常資産 | ||||||||||||||||
| 現金同等物 | ||||||||||||||||
| マネー・マーケット・ファンド | $ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
| 短期投資 | ||||||||||||||||
| 米国財務省証券 | — | — | ||||||||||||||
| 米国連邦政府機関の証券 | — | — | ||||||||||||||
| 預金証書 | — | — | ||||||||||||||
| 公正価値で測定された総資産 | $ | $ | $ | $ | — | |||||||||||
| 負債 | ||||||||||||||||
| ライセンサーに支払います | $ | $ | — | $ | — | $ | ||||||||||
| デリバティブ負債 | — | — | ||||||||||||||
| 保証責任 | — | — | ||||||||||||||
| 公正価値で測定された負債総額 | $ | $ | — | $ | — | $ | ||||||||||
| 12 |
| 説明 | 2023年12月31日現在の公正価値 | レベル 1 | レベル 2 | レベル 3 | ||||||||||||
| 経常資産 | ||||||||||||||||
| 現金同等物 | ||||||||||||||||
| マネー・マーケット・ファンド | $ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
| 短期投資 | ||||||||||||||||
| 米国財務省証券 | — | — | ||||||||||||||
| 米国連邦政府機関の証券 | — | — | ||||||||||||||
| 公正価値で測定された総資産 | $ | $ | $ | $ | — | |||||||||||
| 負債 | ||||||||||||||||
| ライセンサーに支払います | $ | $ | — | $ | — | $ | ||||||||||
| 保証責任 | — | — | ||||||||||||||
| 公正価値で測定された負債総額 | $ | $ | — | $ | — | $ | ||||||||||
令状 負債
として 2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、当社には以下の未払いのワラント負債がありました。
| 2024年6月30日に | 2023年12月31日 | |||||||
| 2021年の公募の一環として発行された新株予約権、有効期限 |
||||||||
| 2022年の私募の一環として発行された新株予約権、有効期限 |
||||||||
| 2024年のローン契約の一部として発行されたワラント、有効期限 |
— | |||||||
にとって
2024年のローン契約の一環として発行された新株予約権では、当社は$の行使価格を利用しました
その 2021年の公募および2022年の私募に関連する普通株式新株予約権は、会社の自己株式に連動していません したがって、推定公正価値で負債として分類されています。ローン契約に関連する普通株式新株予約権 普通株式新株予約権には明示的な株式限度額が含まれておらず、ASC 815に分類される負債と判断されました ワラント契約に基づいて発行可能な株式数は、行使価格に基づいて変動します。推定公正価値の変動 ワラント負債のうち、ワラント負債の公正価値の変動として連結損益計算書に記録され、 包括利益（損失）。
ザ・ 次の表は、ワラント負債（千単位）に関する活動の概要を示しています。
| 2023年12月31日現在のワラント負債 | $ | |||
| ローン契約に関連して発行されたワラントの公正価値 | ||||
| 公正価値の変動による収益に計上される利益 | ( | ) | ||
| 2024年6月30日現在のワラント負債 | $ |
| 13 |
その ワラント負債は、市場では観察できない重要なインプットを使用して評価されます。それに応じて、保証責任が測定されます 観察できないインプットを使用して定期的に公正価値で評価され、公正価値階層ではレベル3のインプットとして分類されます。フェア レベル3に分類される価値測定は、公正価値を決定するために使用される仮定や方法論の変化に敏感です そして、そのような変化は公正価値の大幅な増減につながる可能性があります。会社の普通株式評価額です ワラントは、普通株式ワラントの評価に関する仮定と見積もりを組み込んだブラック・ショールズのオプション価格モデルを利用していました。 当社は、各報告期間の終了時にこれらの仮定と見積もりを評価しました。
| 2024年6月30日に | 2023年12月31日 | |||||||
| 普通株価格 | $ | $ | ||||||
| 期待期間 (年) | ||||||||
| リスクフリー金利 (%) | ||||||||
| ボラティリティ (%) | ||||||||
| 期待配当利回り（％） | ||||||||
デリバティブ 負債
その ローン契約（下記の注記8を参照）に組み込まれた転換権は、転換の特定の調整として分岐する必要がありました 価格は自社株に連動していなかったため、転換権はデリバティブ負債として計上されました。その デリバティブ負債は、公正価値の変動をワラントの公正価値の変動に記録して、報告期間ごとに再測定されます そして、デリバティブが行使、期限切れ、再分類されるまでの要約連結営業報告書のデリバティブ負債です。 またはそうでなければ和解しました。
ザ・ 次の表は、デリバティブ負債（千単位）に関する活動の概要を示しています。
| 2023年12月31日現在のデリバティブ負債 | $ | — | ||
| ローン契約に関連して発行されたデリバティブの公正価値 | ||||
| 公正価値の変動による収益に計上される利益 | ( | ) | ||
| 2024年6月30日現在のデリバティブ負債 | $ |
その デリバティブ負債は、市場では観察できない重要なインプットを使用して評価されます。それに応じて、デリバティブ負債が測定されます 観察できないインプットを使用して定期的に公正価値で評価され、公正価値階層ではレベル3のインプットとして分類されます。フェア レベル3に分類される価値測定は、公正価値を決定するために使用される仮定や方法論の変化に敏感です そして、そのような変化は公正価値の大幅な増減につながる可能性があります。会社によるデリバティブの評価 仮定と推定値を組み込んだモンテカルロシミュレーションモデルを利用しました。評価した会社 各報告期間の終了時におけるこれらの仮定と見積もり。
| 2024年6月30日に | 2023年12月31日 | |||||||
| 普通株価格 | $ | |||||||
| 期待期間 (年) | — | |||||||
| リスクフリー金利 (%) | % | — | ||||||
| ボラティリティ (%) | % | — | ||||||
メモ 5 — 和解責任
オン
2021年11月12日、当社は会社の前者と和解契約（「和解契約」）を締結しました
ライセンサーのREGENXBIO株式会社（「REGENXBIO」）は、当事者間の既存の紛争をすべて解決します。和解に従って
合意、会社はREGENXBIOに合計$を支払うことに同意しました
| 14 |
として
2024年6月30日に、当社は、現在に基づく要約連結貸借対照表にREGENXBIOへの未払金を記録しました
実効金利を使用した和解契約に基づくREGENXBIOへの残りの支払い額
メモ 6 — 未払経費
ザ・ 次の表は、未払経費（千単位）の構成要素の概要を示しています。
| 2024年6月30日に | 2023年12月31日 | |||||||
| 未払従業員報酬 | $ | $ | ||||||
| 未払契約サービスおよびその他 | ||||||||
| 未払費用の合計 | $ | $ | ||||||
メモ 7 — リース
その 同社は、オハイオ州クリーブランドの管理、製造、実験施設のスペースをオペレーティングリースに基づいてリースしています。会社 また、会社が転貸しているニューヨークのオフィススペースをリースしています。同社はまた、営業中の特定のオフィス機器をリースしています リース。キャンセル不可のリース期間が1年未満で、会社がこれらを除外する現実的な手段を選択したもの 会社の利用権資産とリース負債からの短期リース。
その
会社は、会社の管理事務所を占有するために、関係のない第三者と2つのサブリース契約を締結しています
ニューヨーク、ニューヨーク。会社は$を受け取ることを期待しています
ザ・ 次の表は、当社のオペレーティングリース負債（千単位）の概要を示しています。
| 2024年6月30日に | 2023年12月31日 | |||||||
| 現在のオペレーティング・リース負債 | $ | $ | ||||||
| 非流動オペレーティング・リース負債 | ||||||||
| オペレーティングリース負債総額 | $ | $ | ||||||
リース 費用と家賃は、連結財務諸表の一般管理費と研究開発費に反映されます 基礎となる活動によって決定される、事業と包括利益（損失）の。次の表は、コンポーネントの概要を示しています のリース費用と家賃（千単位）：
6月30日に終了した3か月間、 | にとって 6月30日に終了した6か月間、 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| オペレーティングリース費用 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 変動リース費用 | ||||||||||||||||
| 短期リース費用 | ||||||||||||||||
| オペレーティングリース費用の合計 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
現金
オペレーティングリース負債の測定に含まれる金額に対して支払われた金額は
| 15 |
未来 会社のオペレーティングリース負債に関連する、最低リース支払い額と債務（短期リースは含まれません） 2024年6月30日現在、次のようになっています（単位：千単位）。
| 将来の最低リース料と義務 | オペレーティングリース | |||
| 2024年、残りは | $ | |||
| 2025 | ||||
| 2026 | ||||
| 2027 | ||||
| 2028 | ||||
| その後 | ||||
| 割引なしのオペレーティングリース支払い総額 | ||||
| 控える:帰属 | ||||
| オペレーティングリース負債の現在価値 | $ | |||
ザル
会社のオペレーティングリースの加重平均残存期間は
ザ・
会社はサブリース収益を受け取りました。これは要約連結営業報告書および包括報告書のその他の収益に記録されます
$ の収益 (損失)
| 運営しています | ||||
| 将来の現金領収書 | サブリース | |||
| 2024年、残りは | $ | |||
| 2025 | ||||
| 将来の現金領収書の総額 | $ | |||
メモ 8 — 借金
ザ・ 次の表は、債務発行費用と割引（千単位）を差し引いた会社の負債の概要を示しています。
| 2024年6月30日に | 2023年12月31日 | |||||||
| ローン契約責任者 | $ | $ | — | |||||
| 最終支払い手数料が増額されました | — | |||||||
| 未償却債務発行費用と割引 | ( | ) | — | |||||
| 長期負債総額 | — | |||||||
| 少ない:現在の満期 | — | |||||||
| 現在の満期を差し引いた長期債務 | $ | $ | — | |||||
| 16 |
ローン とセキュリティ契約
オン
2024年1月8日（「締切日」）に、当社はローンおよび担保契約（「契約」）を締結しました
デラウェア州の合資会社であるアベニュー・ベンチャー・オポチュニティーズ・ファンドL.P. を管理代理人および担保代理人（「アベニュー」）として
と「エージェント」）と、デラウェア州の合資会社であるアベニュー・ベンチャー・オポチュニティーズ・ファンドII、L.P.（「アベニュー2」）
そして、アベニューと合わせて、「貸し手」）。また、2024年1月8日に、当社は契約の補足契約を締結しました
代理人および貸し手との間の（総称して「ローン契約」といいます）。ローン契約はシニア向けです
元本の総額が最大$の担保付きタームローン（「ローン」）
ザ・
ローンの元本は、2025年4月8日から毎月均等に返済できます。元本の支払いを延期することもできます
（i）劣性ジストロフィー性表皮溶解症におけるpz-celのFDA承認を会社が取得することを条件として、さらに9〜15か月かかります
bullosa、優先審査券の発行と、(ii) 会社の資金調達で
その
会社は、特定の条件に従い、いつでもローンの全額を自発的に前払いすることができます。前払いが当日またはそれ以前に発生した場合
締切日の1周年記念、
ザ・
ローン契約に基づく会社の義務は、実質的に会社の全資産の担保権によって担保されます。に従って
ローン契約に、会社は常に$を維持することを要求する財務契約の対象となります
に従って
ローンと担保契約の補足として、Avenueには最大$に換算する権利もあります
| 17 |
に
さらに、適用法および貸付担保契約の補足に規定されている特定の規定に従い、かつ単独で
株主の承認を必要とせずに、該当する証券取引所の規則で許可されている範囲で、貸し手は
会社の特定のエクイティファイナンス取引、合計金額は最大$です
オン
締切日と、ローン契約のトランシェ1の資金調達に従い、会社はアベニューとアベニュー2のそれぞれに発行しました（まとめて、
「保証人」）は、最大$で購入できるワラント
ザ・ 本人の将来の支払い義務は次のとおりです（千単位）。
| 2024年、残りは | $ | — | ||
| 2025 | ||||
| 2026 | ||||
| 2027 | ||||
| トータルプリンシパル | $ |
メモ 9 — 公平
パブリック オファリング
オン
2021年12月21日、当社は、引受公募を終了しました 公募価格の普通株式
の $ 1株当たりと購入する新株予約権
として
2024年6月30日の、ありました
開いています 市場売却契約
オン
2018年8月17日、当社はジェフリーズと公開市場売却契約（修正後、「AtM契約」）を締結しました
LLC（「ジェフリーズ」）によると、当社は時折、ジェフリーズを通じて普通株式を売却することができます
合計販売価格が最大$の場合
ザの
売却した会社 そして 2024年6月30日までの3か月間のAtM契約に基づく普通株式と
それぞれ2023年、その結果、純収入は$になります
| 18 |
プライベート プレースメントサービス
オン
2022年11月3日、会社は売却されました その普通株式の株式、および普通株式の代わりに、行使可能な事前積立ワラント
の 普通株式とそれに付随する購入新株予約権
に
会社が関与する特定の基本的取引の場合、新株予約権の保有者は会社に要求することがあります
会社の株式に連動しているとは見なされない特定のインプットを使用して、ブラック・ショールズの評価に基づいて支払いを行います
ASC 815に準拠しています。したがって、当社は株式購入新株予約権を負債として会計処理しています。2022年11月3日、
株式購入新株予約権は、締切日の公正価値$に記録されました
として
2024年6月30日の、ありました
ダイレクト プレースメントサービス
オン
2023年7月6日、会社は売却しました
その普通株式の株式、および普通株式の代わりに、行使可能な事前積立ワラント
普通株式（「2023年プレファンド新株予約権」）、既存の機関投資家のグループへの総計
$の購入価格
引受済み オファリング
オン
2024年5月7日、会社は売却されました
その普通株式と、普通株式の代わりに、購入する前払いの新株予約権
普通株式（「2024年プレファンド新株予約権」）、総購入価格は$
| 19 |
共通 ローンおよび担保契約に関連する新株予約権
オン
2024年1月8日、ローンおよび担保契約の締結に関連して、会社はアベニューとアベニュー2のそれぞれに発行しました
（総称して「保証人」）は、最大$の購入を保証します
その ワラント保有者は、いつでも、または随時、有効期限まで以下の方法で1月のワラントを行使することができます 行使価格に株式数を掛けた金額を現金で支払います。ワラント保有者は1月のワラントを行使することもできます 1月の新株予約権に定められた計算式に従って計算された正味株式数を受け取ることにより、キャッシュレスベースで。1月は 新株予約権は、株式配当、株式分割、株式逆分割の希薄化防止調整の対象となります。
その 同社は以前、2005年の株式インセンティブ制度（「2005年インセンティブプラン」）に基づいてストックオプションを付与していましたが、その下では付与されませんでした さらに助成を受けることができます。さらに、2023年5月17日以前は、当社は以下に基づいてストックオプションと株式報奨を付与していました アベオナ・セラピューティクス社の2015年株式インセンティブプラン（「2015年インセンティブプラン」）。2023年5月17日現在、これ以上の助成はありません 2015年のインセンティブプランに基づいて作成できます。当社は現在、修正および改訂されたAbeonaに基づいてストックオプションと株式報奨を付与しています Therapeutics Inc. 2023年株式インセンティブプラン（「2023年インセンティブプラン」）は、最初に株主によって承認されました 2023年5月17日、それに基づいて発行のために留保されている普通株式の数を増やすために修正および修正修正されました。 そして、修正表示は2024年4月24日に株主によって承認されました。2024年6月30日の時点で、 付与可能な株式 2023年のインセンティブプランの下で。さらに、2023年に、当社の取締役会はさまざまな制限付株式報奨を承認しました インセンティブ助成金として特定の新入社員に付与されます。2023年10月10日、当社の取締役会はアベオナ・セラピューティクスを承認しました Inc. 2023雇用誘因株式インセンティブプラン（「インセンティブプラン」）。2024年6月30日の時点で、 株式 誘導プランで付与できます。
| 6月に終了した3か月間 30 | 6月30日に終了した6か月間 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 研究開発 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般と管理 | ||||||||||||||||
| 株式報酬費用の総額 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 20 |
株式 オプション
その 会社は、Black-Scholesオプション価格モデルを使用して、付与日に各オプションアワードの公正価値を見積もります。会社 次に、各オプションの付与日の公正価値を、定額帰属法を使用して報酬費用として認識します サービス期間（通常は権利確定期間）。ブラック・ショールズモデルには、次の仮定が組み込まれています。
| ● | 期待されます ボラティリティ — 当社は、「ルックバック」期間を使用して、付与日の株価のボラティリティを推定します これは、以下に定義する予定期間と一致します。当社は、一致する「ルックバック」期間を設定すると考えています 予想ボラティリティを判断するには、予想期間とするのが最も適切な指標です。 | |
| ● | 期待されます 期間 — 当社は、SECスタッフ会計で説明されているように、「簡略化された」方法を使用して予想期間を見積もります 速報第107号「株式ベースの支払い」 | |
| ● | リスクフリー 金利 — 当社は、米国財務省の利回り曲線を使用して、以下の期間のリスクフリー金利を推定します 付与時に有効なオプションの予定期間。 | |
| ● | 配当 — 当社は、現金配当を申告も支払いもしていないため、予想配当利回りをゼロとしています。また、 配当を申告する予定はありますか。 |
ザル 会社は、2024年および2023年6月30日までの6か月間、ストックオプションを付与しませんでした。
その 会社は没収が発生した時点で会計処理を行います。その結果、次の期間の補償費用が没収として取り消されることがあります 生じる。
| の数 オプション | 加重 平均 行使価格 | 加重 平均 残り 契約上の 期間 (年) | 集計 本質的価値 (千単位) | |||||||||||||
| 2023年12月31日時点で未払い | $ | $ | ||||||||||||||
| 付与されました | — | $ | — | — | $ | — | ||||||||||
| キャンセルされた/没収されました | ( | ) | $ | — | $ | — | ||||||||||
| 運動した | — | $ | — | — | $ | — | ||||||||||
| 2024年6月30日に未処理です | $ | $ | ||||||||||||||
| 運動可能 | $ | $ | ||||||||||||||
| 権利未確定 | $ | $ | — | |||||||||||||
その オプションの総本質的価値は、原となるオプションの行使価格と公正価格の差として計算されます 行使価格が会社の公正価値よりも低いオプションの会社の普通株式の価値 普通株式。2024年6月30日現在、まだ認識されていない非既得オプションアワードに関連する報酬費用の総額は約 $ 百万、加重平均残存権利確定期間は 何年も。
| 21 |
制限されています 株式
| の数 アワード | 加重平均 付与日フェア 単位あたりの価値 | |||||||
| 2023年12月31日時点で未払い | $ | |||||||
| 付与されました | $ | |||||||
| キャンセルされた/没収されました | ( | ) | $ | |||||
| 既得 | ( | ) | $ | |||||
| 2024年6月30日に未処理です | $ | |||||||
として 2024年6月30日の、ドルがありました 権利確定されていない制限付株式報奨に関連する未認識の報酬費用の総額（100万ドル）。 は、加重平均権利確定期間にわたって認められると予想されます 何年も。制限付株式報奨の公正価値の合計 2024年6月30日までの6か月間の権利確定は 百万。
メモ 11 — ライセンス/サプライヤー契約
サブライセンス とセロイドリポフスチノーシス1に関連するインベントリ購入契約
に 2020年8月、当社はタイシャ・ジーン・セラピーズ（「Taysha」）とサブライセンスおよびインベントリ購入契約を締結しました セロイドリポフスチノーシス1型の遺伝子治療に関するものです。サブライセンス契約に基づき、Tayshaは世界中で独占権を取得しました 潜在的な遺伝子治療の研究、開発、製造に関連する知的財産とノウハウ、同社は ABO-202と呼ばれていました。在庫購入契約に基づき、当社は特定の在庫およびその他の関連品目をTayshaに売却しました アボ-202へ。会社は約束されたライセンスの性質を評価して、そのライセンスに重要なスタンドアロン機能があるかどうかを判断しました そして、会社が継続的な活動をしなくてもそのような機能を維持できるかどうかを評価し、ライセンスには 重要なスタンドアロン機能。さらに、当社では、サポートまたはメンテナンスのライセンスに関連する継続的な活動はありません ライセンスの効用。これに基づいて、当社は、ライセンスの支配権をTayshaに移管するパターンは次のとおりであると判断しました ある時点で。
ザ・
契約の取引価格には (i) $が含まれます
アンダー
この取り決めは、会社が認めました
| 22 |
サブライセンス レット症候群に関する契約
に 2020年10月、当社はTayshaとレット症候群の遺伝子治療（知的治療を含む）のサブライセンス契約を締結しました MECP2遺伝子構築物とその発現調節に関連する特性。この契約により、Tayshaは世界中で独占権が付与されます ノースカロライナ大学チャペルヒル校、エディンバラ大学の科学者が開発した知的財産に、 レット症候群の遺伝子治療の研究、開発、製造に関する会社、および会社のノウハウ とMECP2遺伝子構築物とその発現の調節。
その 会社は約束されたライセンスの性質を評価して、そのライセンスに重要なスタンドアロン機能があるかどうかを判断し、評価しました 会社が継続的な活動をしなくてもそのような機能を維持できるかどうか、そしてライセンスに重要なものがあると判断した スタンドアロン機能。さらに、当社は、ライセンスに関連して、サポートまたは維持するための継続的な活動を行っていません ライセンスの効用。これに基づいて、当社は、ライセンスの支配権をTayshaに移管するパターンは次のとおりであると判断しました ある時点のことです。
ザ・
契約の取引価格には (i) $が含まれます
アンダー
この取り決めは、会社が認めました ゼロ と $
ウルトラジェニクス ライセンス契約
オン
2022年5月16日、当社とウルトラジェニックス製薬株式会社（「ウルトラジェニックス」）は独占ライセンス契約を締結しました（
サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）の治療のためのAAV遺伝子治療、ABO-102の「ライセンス契約」）。の下に
ライセンス契約により、Ultragenyxは会社からABO-102プログラムの責任を引き受け、開発、製造の独占権を取得しました。
そしてABO-102を世界中で商品化してください。また、ライセンス契約に従い、規制当局の承認を受けて、当社は以下の資格を得ます
1桁台半ばから純売上高で最大10％、最大$のロイヤリティを段階的に受け取れます
さらに、 ライセンス契約に従い、Ultragenyxは実際に発生した特定の開発および移行費用を会社に払い戻します 会社によって。これらの費用は、値上げなしでUltragenyxに転嫁されます。会社は、これらの費用は発生しないと判断しました 使用許諾契約に基づく履行義務を果たすためです。したがって、これらの費用の払い戻しは 研究開発費の削減として認められています。2024年6月30日および2023年12月31日現在、当社には何もありません この取引の結果としての契約資産または契約負債。
ノート 12 — 後続のイベント
2024年7月、の報酬委員会は 取締役会は、さまざまな従業員と取締役に譲渡制限付株式報奨を授与しました。これにより、保有者は受け取る権利があります の集計 会社の普通株式です。その時点でこれらのアワードで推定された株式報酬の合計額 の助成金は $ 百万、そして$ 年3回の分割払いで100万が権利確定し、そして$ 年間1回の分割払いで100万件の権利が確定します。 アワードの条件に従い、権利が確定しなかった株式は会社からの分離時に没収されます。
| 23 |
アイテム 2。経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析
あなた 以下の説明と分析を、未監査の要約連結財務諸表とそれに付随するものと一緒に読むべきです Form 10-Qのこの四半期報告書の他の部分に含まれる注記と、年次報告書に含まれる監査済み連結財務諸表 2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kのレポート（「年次報告書」）。この議論と分析には、将来を見据えたものが含まれています リスクと不確実性を伴うステートメント。「将来の見通し」で説明されているような多くの要因の結果として Form 10-Qのこの四半期報告書および年次報告書の「声明」、「リスク要因」およびその他の部分、当社の実際の 結果は、これらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる場合があります。
概要
アベオナ は、生命を脅かす病気の細胞療法と遺伝子療法を開発している臨床段階のバイオ医薬品会社です。私たちの主任臨床プログラム はpz-celで、治験中の自家製で、COL7A1遺伝子修正表皮シート、劣性ジストロフィー性表皮剥離症用に現在開発中です ブルサ（「REB」）。2022年に、有効性、安全性、耐容性を評価するVIITAL™ 研究の肯定的なデータを発表しました のPZ-CEL。VIITAL™ 試験は、2つの主要な有効性エンドポイントの両方を満たし、臨床的に統計的に有意であることが示されました 大きな慢性RdeB創の創傷治癒と痛みの軽減における有意義な改善と痛みの軽減。2023年9月25日に、生物製剤を提出しました 米国食品医薬品局（「FDA」）へのpz-celのライセンス申請（「BLA」）。
に 2023年11月、FDAはpz-celのBLAを承諾し、優先審査を許可しました。その後、処方薬ユーザーの下で 手数料法（「PDUFA」）により、FDAは2024年5月25日に目標措置日を設定しました。2024年4月、FDAは完全回答書を発行しました (「CRL」) はBLAへの返答です。CRLは、化学製造業を満足させるには特定の追加情報が必要であると述べました とpz-cel BLAの統制（「CMC」）要件は、申請が承認される前に十分に解決されなければなりません。 CRLは、BLAの臨床有効性または臨床安全性データに関連する欠陥を特定しませんでした、そしてFDAは要求しませんでした pz-celの承認を裏付けるすべての新しい臨床試験または臨床データ。2024年8月8日、私たちは、とのタイプAの会議を完了しました FDAは、今後のBLAの再提出について話し合います。今後数週間以内にFDAの議事録を受け取る予定です そして、2024年の後半にBLAを再提出する予定です。BLAが承認されると、FDAはPDUFAの日付を設定する予定です 提出日から6ヶ月。
私たち オハイオ州クリーブランドにある現在の適正製造基準（「cGMP」）商業施設の製造準備を続けています 承認されれば、私たちが計画しているpz-celの商業的発売を支援するためのpz-cel医薬品です。当社のすべてのVITAL用のPZ細胞治験薬™ 研究参加者はクリーブランドの施設で製造されています。私たちの商業計画の一環として、私たちは引き続き利害関係者との関わりを続けています 市場へのアクセスと可能性をよりよく理解するために、公的および民間の支払者、医療提供者を含む医療システム全体にわたって pz-celの価格。また、大量治療センターオブエクセレンスとの間で、PZ細胞塗布の導入についても話し合いを始めました FDAの承認の可能性がある場合。
私たちの 開発ポートフォリオには、眼疾患を治療するために設計されたアデノ随伴ウイルス（「AAV」）ベースの遺伝子治療も含まれています ノースカロライナ大学チャペルヒル校から独占ライセンスを受けて開発した新しいAIM™ キャプシドを使用しています AAVベクターリサーチプログラムを通じて社内で行われます。
前臨床試験 パイプライン
私たちの 前臨床プログラムでは、以下を含む重篤な遺伝性眼疾患のAAVベースの治療法における新しいAAVキャプシドの使用が調査されています。 シュターガルト病はABO-504、X連鎖網膜分裂症（「XLRS」）はABO-503、常染色体優性視神経萎縮症はABO-505 (「アドア」)。私たちは、FDAとの治験前の新薬申請（「Pre-IND」）に関する会議を完了しました ファーストインヒト試験をサポートするための前臨床開発計画と規制要件。
| 24 |
その他の 最近の動向
オン 2024年5月7日、私たちは普通株式12,285,056株を売却し、普通株式の代わりに事前積立ワラントを売却して6,142,656株を購入しました 当社の普通株式（「2024年プレファンド新株予約権」）、総購入価格は7,500万ドル、つまり7,020万ドル 関連費用を差し引いたもの。普通株式1株あたりの募集価格は4.07ドルで、2024年のプレファンド新株予約ワラントの募集価格はでした は4.0699ドルでした。これは、当社の普通株式の1株あたりの募集価格から、2024年ごとの1株あたり0.0001ドルの行使価格を差し引いたものです 事前資金付きワラント。2024年のプレファンド新株予約権は、1株あたり0.0001ドルの名目行使価格で直ちに行使可能で、 前払いされたワラントが全額行使されるまで、いつでも行使できます。2024年6月24日、2024年の事前積立ワラントのうち70万件 が行使され、2024年6月30日現在、5,442,656件の2024年プレファンドワラントが未払いのままになっています。
結果 オペレーションの
比較 2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月の
| 6月30日に終了した3か月間、 | 変更 | |||||||||||||||
| ($ 千単位) | 2024 | 2023 | $ | % | ||||||||||||
| 収益: | ||||||||||||||||
| ライセンスとその他の収入 | $ | — | $ | 3,500 | $ | (3,500) | ) | (100) | )% | |||||||
| 経費: | ||||||||||||||||
| ロイヤリティ | — | 1,575 | (1,575%) | ) | (100) | )% | ||||||||||
| 研究開発 | 9,218 | 8,523 | 695 | 8 | % | |||||||||||
| 一般と管理 | 8,646 | 5,021 | 3,625 | 72 | % | |||||||||||
| 使用権リース資産の利益 | — | (1,065 | ) | 1,065 | (100) | )% | ||||||||||
| 経費合計 | 17,864 | 14,054 | 3,810 | 27 | % | |||||||||||
| 事業による損失 | (17,864 | ) | (10,554) | ) | (7,310 | ) | 69 | % | ||||||||
| 利息収入 | 1,191 | 417 | 774 | 186 | % | |||||||||||
| 支払利息 | (1,072 | ) | (103) | ) | (969 | ) | 941 | % | ||||||||
| ワラント負債の公正価値の変動 | 24,927 | (8,629 | ) | 33,556 | (389) | )% | ||||||||||
| その他の収入 | 224 | 2,215 | (1,991) | ) | (90) | )% | ||||||||||
| 当期純利益 (損失) | $ | 7,406 | $ | (16,654) | ) | $ | 24,060 | (144) | )% | |||||||
ライセンス およびその他の収入
ライセンス と、2024年6月30日までの3か月間のその他の収益は、2023年の同時期の350万ドルと比較してゼロでした。収入 2023年には、Tayshaと締結したサブライセンス契約に基づいて臨床上のマイルストーンを達成したことによる収益で構成されています 2020年10月、レット症候群の治験中のAAVベースの遺伝子治療に関するものです。
ロイヤリティ
合計 2024年6月30日までの3か月間のロイヤリティ費用は、2023年の同時期の160万ドルに対し、ゼロでした。経費の減少 Rettに関連してTayshaから支払われるべきマイルストーンにより、ライセンサーに支払うべきロイヤルティによるものでした。
| 25 |
リサーチ と開発
リサーチ 開発費には、給与や人件費、実験用品、前臨床および開発費が含まれますが、これらに限定されません。 臨床試験費用、製造施設費、規制当局の承認に関連する費用、研究室の減価償却費 消耗品と製造施設、およびコンサルタント関連の費用。
合計 2024年6月30日までの3か月間の研究開発費は920万ドルでしたが、同費は850万ドルでした 2023年の間に、70万ドルの増加となりました。経費の増加は、主に次の理由によるものです。
| ● | 増えました 160万ドルの給与および関連費用。一部は以下によって相殺されます。 | |
| ● | 減りました 最終決定が予定されていた60万ドルの細胞および遺伝子治療製品候補の臨床および開発作業 2023年に実施された当社の臨床試験（長期フォローアップ試験を除く）、および | |
| ● | 減りました 30万ドルのその他の費用。 |
私たち 潜在的な規制に向けて製品候補を進めるために取り組んでいる間、私たちの研究開発活動は継続することを期待しています 承認には、以下に関連する費用が反映されます。
| ● | 従業員 とコンサルタント関連の費用。 | |
| ● | 前臨床的 と開発費。 | |
| ● | 臨床的 試用費用; | |
| ● | の 臨床試験材料の購入と製造のコスト。そして | |
| ● | 費用 規制当局の承認に関連付けられています。 |
将軍 と管理
将軍 そして管理費は主に給与と人件費、オフィス施設費、公共報告会社関連で構成されています 費用、専門家手数料（法的費用など）、商業的立ち上げ前の活動費用、その他一般的な運営費はありません 研究開発費に含まれています。
合計 2024年6月30日までの3か月間の一般管理費は860万ドルでしたが、同時期は500万ドルでした 2023年の間に、360万ドルの増加となりました。経費の増加は、主に次の理由によるものです。
| ● | 増えました 110万ドルの給与および関連費用。 | |
| ● | 増えました 商業化前の準備費用110万ドル。 | |
| ● | 増えました 40万ドルの非現金株式ベースの報酬。そして | |
| ● | 増えました 専門家費用や100万ドルの人材紹介など、その他の費用。 |
利得 使用権リース資産の
その 2023年6月30日までの3か月間の使用権リース資産の利益は110万ドルでした。2023年の使用権資産の利益 使用しなくなったオフィススペースのオペレーティングリースの終了に関連していました。その結果、差額による利益が得られました 使用権のリース資産とリース負債について。2024年6月30日までの3か月間、そのような利益はありませんでした。
興味 収入
興味 2024年6月30日までの3か月間の収益は120万ドルでしたが、2023年の同時期の収益は40万ドルでした。増加 これは、金利の上昇と平均短期投資残高の増加により、短期投資の収益が増加したためです。
興味 費用
興味 2024年6月30日までの3か月間の費用は110万ドルでしたが、2023年の同時期には10万ドルでした。増加 これは主に、2024年1月に当社が締結したクレジットファシリティによるもので、その結果、支払利息は1.0ドルと認識されました 百万。
| 26 |
変更します ワラントとデリバティブ負債の公正価値で
その 比較すると、ワラントとデリバティブ負債の公正価値の変動は、2024年6月30日までの3か月間で2,490万ドルの利益でした 2023年の同時期には860万ドルの損失になりました。
私たち 負債として分類され、各報告期間において公正市場価値で評価されることが義務付けられている株式購入新株予約権を発行しました。 さらに、当社のローン契約における転換機能は負債として分類され、公正市場価値で評価される必要があります 各報告期間に。ワラントおよびデリバティブ負債の公正価値の変動は、主に当社の減少によるものです 前年比の株価と、各新株予約権とデリバティブ負債の短縮期間。
その他の 収入
その他 2024年6月30日までの3か月間の収入は、2023年の同時期の220万ドルに対し、2024年6月30日までの3か月間の収入は20万ドルでした。変更 主に記録された従業員リテンションクレジットの影響に関連する210万ドルのその他の収益の結果でした 2023。
比較 2024年6月30日および2023年6月30日に終了した6か月の
| 6月に終了した6か月間 30、 | 変更 | |||||||||||||||
| ($ 千単位) | 2024 | 2023 | $ | % | ||||||||||||
| 収益: | ||||||||||||||||
| ライセンスとその他の収入 | $ | — | $ | 3,500 | $ | (3,500) | ) | (100) | )% | |||||||
| 経費: | ||||||||||||||||
| ロイヤリティ | — | 1,575 | (1,575%) | ) | (100) | )% | ||||||||||
| 研究開発 | 16,425 | 16,564 | (139) | ) | (1) | )% | ||||||||||
| 一般と管理 | 15,769 | 9,018 | 6,751 | 75 | % | |||||||||||
| 使用権リース資産の利益 | — | (1,065 | ) | 1,065 | (100) | )% | ||||||||||
| 経費合計 | 32,194です | 26,092 | 6,102です | 23 | % | |||||||||||
| 事業による損失 | (32,194) | ) | (22,592 | ) | (9,602 | ) | 43 | % | ||||||||
| 利息収入 | 2,034 | 781 | 1,253 | 160 | % | |||||||||||
| 支払利息 | (2,024) | ) | (204) | ) | (1,820 | ) | 892 | % | ||||||||
| ワラント負債の公正価値の変動 | 7,626 | (6,364) | ) | 13,990です | (220) | )% | ||||||||||
| その他の収入 | 386 | 2,618 | (2,232) | ) | (85) | )% | ||||||||||
| 純損失 | $ | (24,172 | ) | $ | (25,761) | ) | $ | 1,589 | (6) | )% | ||||||
ライセンス およびその他の収入
ライセンス と、2024年6月30日までの6か月間のその他の収益は、2023年の同時期の350万ドルと比較してゼロでした。収入 2023年には、Tayshaと締結したサブライセンス契約に基づいて臨床上のマイルストーンを達成したことによる収益で構成されています。 2020年10月、レット症候群の治験中のAAVベースの遺伝子治療に関するものです。
ロイヤリティ
合計 2024年6月30日までの6か月間のロイヤリティ費用は、2023年の同時期の160万ドルに対し、ゼロでした。経費の増加 Rettに関連してTayshaから支払われるべきマイルストーンにより、ライセンサーに支払うべきロイヤルティによるものでした。
| 27 |
リサーチ と開発
合計 2024年6月30日までの6か月間の研究開発費は1,640万ドルでしたが、同費は1,650万ドルでした 2023年の間に、10万ドルの減少となりました。経費の減少は、主に次の理由によるものです。
| ● | 減りました 私たちの細胞および遺伝子治療製品候補の臨床および開発作業、およびその他の関連費用は、260万ドルでした 2023年に、長期フォローアップ試験を除く臨床試験が最終決定される予定です。 | |
| ● | 減りました 30万ドルのその他の費用、一部は以下によって相殺されます。 | |
| ● | 増えました 280万ドルの給与と関連費用。 |
将軍 と管理
合計 2024年6月30日までの6か月間の一般管理費は1,580万ドルでしたが、同時期は900万ドルでした 2023年の間に、680万ドルの増加となりました。経費の増加は、主に次の理由によるものです。
| ● | 増えました 200万ドルの給与および関連費用。 | |
| ● | 増えました 商業化前の準備費用は240万ドル。 | |
| ● | 増えました 100万ドルの非現金株式ベースの報酬。そして | |
| ● | 増えました 専門家費用や140万ドルの採用など、その他の費用。 |
利得 使用権リース資産の
その 2023年6月30日までの6か月間の使用権リース資産の利益は110万ドルでした。2023年の使用権資産の増加は 使用しなくなったオフィススペースのオペレーティングリースの終了に関連して、その差額から利益を得ました 使用権リース資産とリース負債。2024年6月30日までの6か月間、そのような利益はありませんでした。
興味 収入
興味 2024年6月30日までの6か月間の収益は200万ドルでしたが、2023年の同時期の収益は80万ドルでした。増加 これは、金利の上昇と平均短期投資残高の増加により、短期投資の収益が増加したためです。
興味 費用
興味 2024年6月30日までの6か月間の費用は200万ドルでしたが、2023年の同時期は20万ドルでした。増加 これは主に、2024年1月に当社が締結したクレジットファシリティによるもので、その結果、1.8ドルの支払利息が認識されました 百万。
変更します ワラントとデリバティブ負債の公正価値で
その 比較すると、ワラントとデリバティブ負債の公正価値の変動は、2024年6月30日までの6か月間で760万ドルの増加でした 2023年の同時期には640万ドルの損失になりました。
私たち 負債として分類され、各報告期間において公正市場価値で評価されることが義務付けられている株式購入新株予約権を発行しました。 さらに、当社のローン契約における転換機能は負債として分類され、公正市場価値で評価される必要があります 各報告期間に。ワラントおよびデリバティブ負債の公正価値の変動は、主に当社の減少によるものです 前年比の株価と、各新株予約権とデリバティブ負債の短縮期間。
その他の 収入
その他 2024年6月30日までの6か月間の収益は40万ドルでしたが、2023年の同時期は260万ドルでした。変更点は 主に、2023年に記録された従業員リテンションクレジットの影響に関連する210万ドルのその他の収益の結果です。
| 28 |
流動性 と資本資源
現金 2024年および2023年6月30日に終了した6か月間のフロー
| 6月30日に終了した6か月間、 | ||||||||
| ($ 千単位) | 2024 | 2023 | ||||||
| 現金総額、現金同等物および制限付現金（使用対象）： | ||||||||
| 営業活動 | $ | (27,222 | ) | $ | (22,028) | ) | ||
| 投資活動 | (51,949) | ) | 7,422 | |||||
| 資金調達活動 | 99,124 | 6,614 | ||||||
| 現金、現金同等物および制限付現金の純増額（減少） | $ | 19,953 | $ | (7,992 | ) | |||
運営しています アクティビティ
ネット 2024年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された現金は2,720万ドルで、主に当社の純損失は24.2ドルでした 百万ドル、営業資産と負債が40万ドル、純非現金費用が260万ドル減少しました。現金以外の手数料 主にワラントおよびデリバティブ負債の公正価値の変動額760万ドル、株式ベースの290万ドルで構成されていました 報酬と100万ドルの減価償却費。
ネット 2023年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された現金は2,200万ドルで、主に2,500万ドルの純損失でした 百万、営業資産と負債が510万ドル、純非現金費用が890万ドル増加しました。
投資しています アクティビティ
ネット 2024年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された現金は5190万ドルで、主に満期からの収益で構成されていました 3,940万ドルの短期投資は、8,990万ドルの短期投資の購入と資本支出によって相殺されました 140万ドル。
ネット 2023年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された現金は740万ドルで、主に満期からの収益で構成されていました 2,160万ドルの短期投資ですが、1,420万ドルの短期投資の購入により一部相殺されました。
資金調達 アクティビティ
ネット 2024年6月30日までの6か月間の資金調達活動によって提供された現金は9,910万ドルで、主に7,020万ドルでした 普通株式の売却による純収入、AtM契約（定義どおり）に基づく普通株式の公開市場売却による1,000万ドル 下記）と、2024年1月のローン契約による純収入は1,900万ドルです。
ネット 2023年6月30日までの6か月間の資金調達活動によって提供された現金は660万ドルで、主に660万ドルでした 普通株式のATM売却による純収入。
私たち これまで、主に普通株式の売却を通じて事業資金を調達してきました。
私たちの 主な流動性源は、現金、現金同等物、制限付現金、および短期投資であり、総称して当社と呼びます 現金資源。2024年6月30日現在、当社の現金資源は1億2300万ドルでした。現在の現金および現金同等物は制限されていると考えています 現金と短期投資は、このレポートの日付から少なくとも今後12か月間は、事業資金を調達するのに十分です。 フォーム10-Q。計画している研究開発や潜在的な商品化をすべて実行するために、追加の資金を確保する必要があるかもしれません アクティビティ。追加の資金調達ができなかったり、ライセンスや製品の収益を上げることができなかったり、流動性が足りなかったりする場合は 資本資源は、当社の将来の見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
| 29 |
私たち Jefferies LLCと公開市場売却契約（修正後、「AtM契約」）を結んでいます。これに従って、私たちは以下から販売することができます 時々、Jefferies LLCを通じて、総売却額が最大7,500万ドルの当社の普通株式を発行します。株式のあらゆる売却 本契約に従い、およびに登録されているフォームS-3の有効な「シェルフ」登録届出書に基づいて作成されます SECによって発効が宣言されています。AtM契約に基づいて普通株式1,902,376株を売却し、1,000万ドルを受け取りました 2024年6月30日までの6か月間の純収入の
以来 創業以来、事業からマイナスのキャッシュフローが発生し、多額の支出を行ってきましたが、今後も支出を続けると予想しています 計画していた製品開発と潜在的な商品化の取り組みを完了するための資金です。私たちは創業以来利益を上げていません そしてこれまで、製品やライセンスの販売から得られる収入は限られています。今後数年間は損失を被ると予想しています 商品化、製品の研究開発、前臨床研究、臨床試験、規制への投資を続けているので コンプライアンスに準拠しており、達成するのに十分な製品販売またはロイヤリティ収入を生み出すことができるという保証はできません 持続的な収益性、またはまったくの収益性。
もし 追加の株式を売却して追加の資金を調達します。既存の投資家の相対的な株式所有権は希薄化されます。 そして、新しい投資家は以前の投資家よりも有利な条件を得ることができました。コラボレーションを通じて追加の資金を調達すれば、 戦略的提携、または第三者とのライセンス契約により、将来、当社の技術に対する貴重な権利を放棄せざるを得なくなる可能性があります 収入源、研究プログラム、製品候補、または私たちにとって不利な条件でのライセンスの付与。それができない場合は 必要に応じてエクイティファイナンスまたはデットファイナンスを通じて追加の資金を調達する場合、製品の延期、制限、または終了を求められる場合があります 開発プログラムまたは将来の商品化の取り組み、または製品候補を開発して第三者に販売する権利を付与します そうでなければ、自分たちで開発して売り込みたいと思うでしょう。
私たちの 将来の資本要件と利用可能な資金の妥当性は、次のような多くの要因に左右されます。
| ● | の 当社の細胞・遺伝子治療やその他の製品候補の開発、規制当局の承認、商品化に成功しました。 | |
| ● | の 研究、開発、商品化のための企業パートナーとの協力体制を確立し、維持する能力 製品の; | |
| ● | 続けました 私たちの研究開発プログラムの科学的進歩。 | |
| ● | の 前臨床試験と臨床試験の規模、範囲、結果 | |
| ● | の 特許請求の申請、訴訟、執行に関連する費用 | |
| ● | の 臨床試験の実施にかかる費用。 | |
| ● | 競合します 技術開発; | |
| ● | の 製造コストとスケールアップ。 | |
| ● | の 効果的な商品化の取り決めと活動を確立し維持する能力。そして | |
| ● | の 規制当局への提出は成功しました。 |
期限 上記の不確実性や特定のリスク、製品候補の商品化を成功させる当社の能力、当社の能力 製品候補を販売するために該当する規制当局の承認を得ること、資金調達に必要な追加資本を得ること 将来の事業展開、当社の製品および製品候補を臨床量で正常に製造する能力、または 商業目的、私たちが対象となる政府規制、前臨床試験および臨床試験に関連する不確実性、 私たちが直面している激しい競争、第三者からの技術のライセンス供与の潜在的な必要性、そして私たちの知的財産の保護は 財産、プロジェクト別、製品カテゴリ別、または期間別に、将来の支出や完了までの時間を確実に予測することはできません 重要なプロジェクトからの実質的な純キャッシュインフローが開始されると予想されるのはどれですか。特定のことをタイムリーに完了できない場合 プロジェクトでは、私たちの研究開発努力が遅れたり減少したりする可能性があり、重要性によってはビジネスが損なわれる可能性があります このプロジェクトでは、上記のリスクで説明したように、運営資金を調達するために追加の資金を調達する必要があるかもしれません。
| 30 |
私たち 利用可能な資金を適切な預金証書、マネーマーケットファンド、政府証券に投資するという当社の方針を継続する予定です と投資適格の有利子証券。私たちはデリバティブ金融商品には投資しません。
クリティカル 会計上の見積もり
その アメリカ合衆国で一般に認められている会計原則に従って財務諸表を作成するには、 経営陣は、財務諸表の報告金額と関連する開示に影響する見積もりと仮定を行います。管理 次の場合、会計上の見積もりが重要であると考えています。
| ● | それです 見積もりが行われた時点では不確実だった仮定を行う必要があります、そして | |
| ● | 変更します 見積もりに、または選択できたはずの異なる見積もりが、当社の業績に重大な影響を与える可能性があります 財政状態。 |
一方 私たちは、私たちの経験や、状況下では合理的だと私たちが考えるさまざまな要因に基づいて見積もりや判断を行っています。 実際の結果はそれらの見積もりとは異なる可能性があり、その差は重大なものになる可能性があります。重要な会計上の見積もりについての議論のために 未監査の要約連結財務諸表に影響するものです。項目に含まれる「重要な会計上の見積もり」を参照してください 7、年次報告書の「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析」は さて、以下の説明は当社のデリバティブ責任に関するものです。
見る 当社の重要な会計方針を説明するための未監査要約連結財務諸表の注記1です。
デリバティブ 賠償責任
私たち ASC 815のガイダンスに従ってローン契約に組み込まれている転換権の公正価値を勘定します。 当社のローン契約に含まれる組み込みデリバティブとしてのコンバージョン機能を二分し、個別に考慮する必要があります。 したがって、当社の要約連結貸借対照表では、転換機能をデリバティブ負債として計上しています。デリバティブ 貸借対照表の公正価値で測定されます。適切な公正価値を決定する際には、モンテカルロシミュレーションモデルを使用します。 デリバティブを評価するための仮定と見積もりが組み込まれています。デリバティブ負債は、報告期間ごとに再測定されます 要約連結明細書には、公正価値の変動がワラントおよびデリバティブ負債の公正価値の変動として記録されています デリバティブが行使、期限切れ、再分類、またはその他の方法で決済されるまでの運用。
最近 発行された会計基準はまだ有効ではない、または採用されていない
見る 最近発行された会計基準については、未監査の要約連結財務諸表への注記1です。まだ発表されていません 有効または採用されました。
アイテム 3。市場リスクに関する量的および質的開示
ない 該当します。
アイテム 4。統制と手続き
評価 開示管理と手続きの
アンダー 私たちの経営陣や最高経営責任者（私たちの最高経営責任者）を含むコンサルタントの監督と参加を得て 役員）と最高財務責任者（当社の最高財務責任者）は、設計の有効性を評価しました そして、2024年6月30日現在の当社の開示管理と手続き（「開示管理と手続き」）の運用など この用語は、改正された1934年の証券取引法（「取引法」）の規則13a-15iおよび15d-15（e）で定義されています。
結論 の評価 — この開示管理と手続きの評価に基づいて、最高経営責任者と最高財務責任者 役員は、2024年6月30日現在の当社の開示管理と手続きは有効であると結論付けました。
変更 財務報告に対する内部統制 — 財務報告に対する当社の内部統制に変更はありませんでした 2024年6月30日までの四半期に発生し、当社の内部に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性がかなり高い 財務報告の管理。
| 31 |
一部 II — その他の情報
アイテム 1。法的手続き
[なし]。
アイテム 1A。リスク要因
私たちの 事業と財務結果には、多くのリスクと不確実性が伴います。その結果、議論されたリスクと不確実性は パートI、アイテム1Aです。2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書のリスク要因は慎重に検討する必要があります。
その 劣性ジストロフィー患者の治療のためのpz-celの生物製剤ライセンス申請に関連する完全な回答書 表皮水疱症は、pz-celの商品化を成功させる私たちの能力を損なう可能性があります。
オン 2024年4月16日、pz-celの生物製剤ライセンス申請（「BLA」）に関連する完全回答書（「CRL」）を受け取りました 劣性ジストロフィー性表皮水疱症（「RDEB」）の患者の治療用です。CRLでは、FDAは特定の追加事項を指摘しました 化学、製造、管理（「CMC」）の要件を満たすために必要な情報は、事前に十分に解決する必要があります 申請は承認できます。2024年8月8日、私たちはFDAとのタイプAの会議を終え、今後の再申請について話し合いました 私たちのBLAの。今後数週間以内にFDAの議事録を受け取る予定で、BLAを再提出する予定です 2024年の後半。BLAが承認されると、FDAは提出日から6ヶ月のPDUFA日付を設定する予定です。そこに は、私たちがCRLの要件やそのためのスケジュールを満たすことができるという保証はありません。A BLAの承認が遅れると、私たちがpz-celを商品化する独占権を持つ期間が短くなる可能性があります または、競合他社が私たちより先に製品を市場に出すことを許可してください。これにより、pz-celの商品化を成功させる能力が損なわれる可能性があります。 上記のいずれかが発生した場合、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しは重大な損なわれます。
その他 上記で述べたものと比べて、当社のリスク要因の評価は、年次報告書に記載されているものと大幅に変わっていません 2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kのレポート。
アイテム 2。株式の未登録売却と収益の使用
(c) 次の表は、取引所のセクション12に従って登録された株式の購入に関する情報を示しています 2024年6月30日に終了した四半期の法律：
| の合計数 株式 (または単位) 購入しました (a) | 平均価格
一株当たり支払額 (またはユニット) | |||||||
| 制限付株式報奨に従って引き渡された株式または源泉徴収された株式 | ||||||||
| 2024年4月1日-2024年4月30日 | — | $ | — | |||||
| 2024年5月1日-2024年5月31日 | — | $ | — | |||||
| 2024年6月1日-2024年6月30日 | 66,683 | $ | 4.52 | |||||
| 66,683 | $ | 4.52 | ||||||
| (a) | 反映します 制限付株式の権利確定に関連する源泉徴収義務の支払いのために会社に引き渡された普通株式です 株式。 |
| 32 |
アイテム 5。その他の情報
証券 取締役および執行役員の取引契約s
オン
アイテム 6。展示品
見る 以下の展示品索引。参考資料としてここに組み込まれています。
展示 索引
| 展示品: | |
| 4.1 | 普通株式を購入するための事前積立ワラントの形式（2024年5月3日にSECに提出されたフォーム8-kから参照して組み込んでいます）。 |
| 31.1 | 1934年の証券取引法の規則13a-14（a）に基づく最高執行役員の認定。 |
| 31.2 | 1934年の証券取引法の規則13a-14（a）に基づく最高財務責任者の認定。 |
| 32* | 2002年のサーベンス・オクスリー法の第906条に従って採択された、米国合衆国法第18条第1350条に基づく認証。 |
| 101 | その 2024年6月30日までの四半期のフォーム10-QのAbeonaの四半期報告書からの次の資料は、インラインXBRLでフォーマットされています (拡張可能なビジネス報告言語): (i) 2024年6月30日および2023年12月31日の要約連結貸借対照表（未監査）、 （ii）6月30日に終了した3か月および6か月間の要約連結営業報告書と包括利益（損失）、 2024年と2023年（未監査）、（iii）3つと6つの株主資本（赤字）の要約連結計算書 2024年および2023年6月30日までの月間（未監査）、（iv）6月に終了した6か月間の要約連結キャッシュフロー計算書 30、2024、2023（未監査）、および（v）要約連結財務諸表の注記（未監査）。 |
| 104 | カバー ページインタラクティブデータファイル（インラインXBRLドキュメントに埋め込まれています） |
* 規則S-kの項目601（b）（32）（ii）に従い、この展示品は、同規則の第18条の目的上、「提出済み」とはみなされません 1934年の証券取引法、またはその他の方法でそのセクションの負債の対象となり、参照によって組み込まれたとはみなされません 1933年の証券法または1934年の証券取引法に基づくすべての申請（本書の日付より前または後に作成されたものを問わない） また、どの書類の一般的な法人化言語も関係ありません。
| 33 |
署名
に従って 1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は、登録者に代わってこの報告書に正式に署名させました 以下の署名者、そこで正式に承認されました。
| アベオナ セラピューティクス株式会社 | |||
| 日付: | 8月 12、2024年 | 作成者: | /s/ ヴィシャス・セシャドリ |
| ヴィシュワス セシャドリ | |||
| 大統領 と最高経営責任者 | |||
| (校長 執行役員) | |||
| 日付: | 8月 12、2024年 | 作成者: | /s/ ジョセフ・ヴァッツァーノ |
| ジョセフ ヴァッツァーノさん | |||
| チーフ 財務責任者 | |||
| (校長 財務責任者) | |||
| 34 |