別紙99.1

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Scholar Rockが2024年第2四半期の決算を発表し、事業の進捗状況を強調しています

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マサチューセッツ州ケンブリッジ— (BUSINESS WIRE) — 2024年8月8日—脊髄性筋萎縮症（SMA）、心臓代謝障害、およびタンパク質成長因子が基本的な役割を果たすその他の重篤な疾患の革新的な治療法の推進に焦点を当てた後期段階のバイオ医薬品企業であるScholar Rock（NASDAQ：SRRK）は、本日、2020年6月30日に終了した第2四半期の決算と企業最新情報を発表しました 24。

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「Scholar Rockは、選択性の高いミオスタチン阻害プログラムのポートフォリオ全体で引き続き実施しており、TGF-βスーパーファミリー生物学の人生を変える可能性を活用する世界的リーダーとしての地位をさらに強固にしています」と、Scholar Rockの社長兼最高経営責任者であるJay Backstrom万.D.、MPH（MPH）は述べました。「SMAで臨床的概念実証を実証する唯一の筋肉ターゲットプログラムであるアピテグロマブに対する私たちの信頼は、過去4年間に得られた臨床データによって引き続き裏付けられています。48か月の時点で、非外来性SMAのTOPAZ患者の90％以上が、SMN療法に加えてアピテグロマブ治療を続けており、継続的な臨床的利益が見られました。今年の第4四半期にSMAで行われたアピテグロマブの第3相SAPPHIRE試験のトップラインデータを報告することを楽しみにしています。」

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バックストロム博士は続けます。「さらに、私たちの心臓代謝プログラムの進歩にも満足しています。肥満に対するアピテグロマブを評価するEMBRAZE概念実証試験の第2相試験の登録が予定より早く進んでおり、その結果、トップラインデータのガイダンスを2025年の第2四半期に更新します。また、5月の投資家向けイベントとADA 84で、患者が引き締まった筋肉量を維持するのに役立つSRK-439の可能性を裏付ける新しい前臨床データを発表しました^番目の 6月の科学セッション。アピテグロマブとSRK-439の両方を設計する際の私たちのアプローチの特徴は、ミオスタチンの促進型と潜伏型のミオスタチンに対する絶妙な選択性です。SMAのデータは、この選択性が患者にとって重要であることを示唆しています。SRK-439がいかに肥満の治療と管理に欠かせない要素となり、持続可能で健康的な減量管理のために引き締まった筋肉量を維持するのに役立つかを示すことができて嬉しく思います。」

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会社のハイライトと今後のマイルストーン

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SMAプログラム

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アピテグロマブは、骨格筋のミオスタチンの促進型と潜伏型に選択的に結合することによってミオスタチンの活性化を阻害する治験中の完全ヒトモノクローナル抗体で、SMAの治療における最初の筋肉標的療法として開発されています。アピテグロマブは、SMAの臨床的概念実証を示した唯一の筋肉標的療法です。

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心臓代謝プログラム

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SRK-439は新しい前臨床の治験中のミオスタチン阻害剤で、体外での親和性が高く、ミオスタチン特異性を維持し（つまり、GDF11やアクチビンAに結合しない）、当初は肥満の治療用に開発されています。

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その他のパイプラインの更新

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2024年第2四半期の財務結果

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2024年6月30日までの四半期の純損失は5,850万ドル、つまり1株あたり0.60ドルでした。これに対し、2023年6月30日までの四半期の純損失は3,790万ドル、つまり1株あたり0.47ドルでした。

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Scholar Rockの最高執行責任者兼最高財務責任者であるテッド・マイルズは次のように述べています。「業界をリードするミオスタチン阻害プログラムのパイプライン全体にわたる当社の年初来の進展は、経験豊富で統制のとれたチームと相まって、複数のマイルストーンや商業段階の企業への潜在的な進化に向けて前進する中で、成長の強固な基盤となっています。

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電話会議情報
経営陣は、8月8日木曜日の午前8時15分（東部標準時）に行われる電話会議で、会社の最新情報を提供し、2024年第2四半期の結果について話し合います。ライブ電話会議にアクセスするには、参加者はここで登録できます。電話会議のライブ音声ウェブキャストは、Scholar Rockのウェブサイト http://investors.scholarrock.com の投資家向け情報セクションの「イベントとプレゼンテーション」で視聴できます。電話で参加するには、こちらで事前に登録してください。登録すると、電話参加者全員に、ダイヤルイン番号、固有のパスコード、電話会議へのアクセスに使用できる登録者IDなど、電話会議への参加方法を詳述した確認メールが届きます。ウェブキャストのアーカイブされたリプレイは、約90日間、会社のウェブサイトでご覧いただけます。

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アピテグロマブについて

アピテグロマブは、骨格筋のミオスタチンの促進型と潜伏型に選択的に結合することにより、ミオスタチンの活性化を阻害する治験中の完全ヒトモノクローナル抗体です。脊髄性筋萎縮症（SMA）の臨床的概念実証を示した最初の筋肉標的治療候補です。成長因子のTGFβスーパーファミリーの一員であるミオスタチンは、主に骨格筋細胞によって発現されます。その遺伝子がないと、人間を含む複数の動物種の筋肉量と筋力が増加します。Scholar Rockは、アピテグロマブによるミオスタチンおよび潜伏型のミオスタチンの高度に選択的に標的化することで、SMA患者の運動機能の臨床的に有意義な改善につながる可能性があると考えています。米国食品医薬品局（FDA）は、SMAの治療薬としてアピテグロマブにファストトラック、希少疾病用医薬品、希少小児疾患の指定を付与し、欧州医薬品庁（EMA）は優先医薬品（PRIME）と希少疾病用医薬品の指定を付与しています。アピテグロマブの有効性と安全性は確立されておらず、アピテグロマブはFDAやその他の規制機関による使用の承認も受けていません。

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フェーズ3のサファイアトライアルについて

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SAPPHIREは、SMN標的療法（ヌシネルセンまたはリスディプラムのいずれか）を受けているタイプ2および3のSMAの非外来患者を対象に、アピテグロマブの安全性と有効性を評価する、進行中の無作為化、二重盲検、プラセボ対照の第3相臨床試験です。SAPPHIREは、主な有効性集団に2〜12歳の約156人の患者を登録することを目標としています。これらの患者は 1:1 でランダム化され、4週間ごとにアピテグロマブ10mg/kg、アピテグロマブ20mg/kg、またはプラセボのいずれかを静脈内（IV）注入により12か月間投与されました。13〜21歳の最大48人の患者を登録することを目標とした探索的集団も個別に評価されます。これらの患者は、アピテグロマブ20mg/kgまたはプラセボのいずれかを投与されるように、2：1でランダム化されました。サファイアの詳細については、www.clinicaltrials.govをご覧ください。アピテグロマブは、米国食品医薬品局（FDA）やその他の保健当局による使用の承認を受けておらず、その安全性と有効性は確立されていません。

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エンブレーズについて

EMBRAZEは、ボディマス指数（BMI）が27以上（オーバーウェイト）またはBMIが30以上（肥満）の成人を対象に、GLP-1 RA（チルゼパチドまたはセマグルチド）を服用している成人を対象に、アピテグロマブの有効性、安全性、薬物動態を評価する、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照の第2相概念実証試験です。EMBRAZEの対象登録者は、糖尿病ではないオーバーウェイトまたは肥満の18〜65歳の被験者100人です。研究デザインの一環として、治療期間は24週間で、すべての被験者がGLP-1 RAを受けます。さらに、24週間の治療期間中、4週間ごとに静注（IV）注入によってアピテグロマブまたはプラセボのいずれかを投与するように、すべての被験者を1：1でランダムに割り付けます。主要評価項目は、二重エネルギーX線吸収測定法による除脂肪質量の24週目のベースラインからの変化です。副次的評価項目には、追加の減量対策、安全性と忍容性、および薬物動態学的結果が含まれます。24週目と32週目の探索的エンドポイントには、心臓代謝パラメーター（HbA1cなど）、体組成、身体機能が含まれます。

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SRK-439について

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SRK-439は、進行中および潜伏期のミオスタチンに対する体外親和性が高く、ミオスタチン特異性を維持する（つまり、GDF11またはアクチビン-Aの結合がない）新しい前臨床治験中のミオスタチン阻害剤で、当初は肥満を含む心臓代謝障害の治療用に開発されています。前臨床データに基づくと、SRK-439には次の可能性があります

減量中も除脂肪体重を維持することで、より健康的な体重管理をサポートします。SRK-439の有効性と安全性は確立されておらず、SRK-439はFDAやその他の規制機関による使用の承認も受けていません。

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スカラーロックについて

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Scholar Rockは、満たされていないニーズが高い重篤な疾患を持つ人々のために、人生を変える治療法を発見、開発、提供するバイオ医薬品企業です。細胞タンパク質のトランスフォーミング成長因子ベータ（TGFβ）スーパーファミリーの生物学の世界的リーダーであり、スコラーロックがタンパク質構造と視覚的に似ていることから名付けられたこの臨床段階の会社は、タンパク質成長因子が基本となる革新的な治療法の開発に注力しています。過去10年間で、Scholar Rockは、神経筋疾患、心臓代謝障害、がん、および成長因子標的薬が変革の役割を果たす可能性のあるその他の状態の標準治療を前進させる可能性のあるパイプラインを構築してきました。

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Scholar Rockは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の筋肉標的治療の臨床的概念実証を行った唯一の企業です。根本的に異なる治療アプローチを開拓するというこの取り組みは、タンパク質成長因子を並外れた選択性で調節する新しいモノクローナル抗体を開発した独自のプラットフォームの幅広い応用によって支えられています。Scholar Rockは、従来の治療法ではこれまで十分に扱われていなかった疾患分野で最先端の科学を活用することで、患者に新しい可能性を創造するために日々取り組んでいます。ScholarRock.comで私たちのアプローチについて詳しく知り、@ScholarRock と LinkedIn をフォローしてください。

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Scholar Rockに関するその他の情報の入手可能性

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投資家やその他の人々は、当社のウェブサイトwww.scholarrock.comを使用して投資家や一般市民とコミュニケーションをとっていることに注意する必要があります。これには、会社の開示、投資家向けプレゼンテーションとFAQ、証券取引委員会への提出書類、プレスリリース、公開電話会議の記録、ウェブキャストの記録、TwitterやLinkedInなどが含まれますが、これらに限定されません。当社のウェブサイト、Twitter、LinkedInに投稿する情報は、重要な情報と見なされる可能性があります。そのため、投資家、メディア、その他の関心のある人には、私たちが投稿する情報を定期的に確認することをお勧めします。当社のウェブサイトまたはソーシャルメディアのコンテンツは、改正された1933年の証券法に基づくいかなる提出書類にも、参照によって組み込まれているとはみなされません。

Scholar Rock® はスカラーロック社の登録商標です。

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将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これには、Scholar Rockの将来の期待、計画、見通しに関する記述が含まれますが、これらに限定されません。これには、アピテグロマブとSRK-181およびその前臨床プログラム（SRK-439を含む臨床試験の成長、戦略、進捗、時期に関するScholar Rockの期待が含まれますが、これらに限定されません）そして開発のタイミング（治療可能性、臨床的利益、安全性を含む）その中には、現在進行中の前臨床試験と臨床試験のタイミング、成功、データ発表に関する期待、そのキャッシュランウェイ、重要なマイルストーンの達成に関する期待、あらゆる製品候補が以前の非臨床、前臨床、または臨床試験のデータと一致する方法でヒトで機能する能力、製品候補と独自のプラットフォームの可能性に関する期待があります。「かもしれない」、「かもしれない」、「かもしれない」、「できる」、「できる」、「する」、「期待」、「計画する」、「予想する」、「予想する」、「信じる」、「見積もる」、「プロジェクト」、「意図」、「未来」、「可能性」、「続く」などの言葉やその他の類似表現の使用は、そのような将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。このような将来の見通しに関する記述はすべて、将来の出来事に対する経営陣の現在の期待に基づいており、実際の結果がそのような将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる可能性がある多くのリスクと不確実性の影響を受けます。これらのリスクと不確実性には、アピテグロマブの第2相臨床試験の結果や、SRK-181の第1相臨床試験のパートAまたはパートbの結果を含む前臨床および臨床データが、同じ製品候補の将来または進行中の臨床試験（第3相臨床試験を含むがこれに限定されない）から得られたデータを予測できない、一致しない、またはより有利である可能性があることが含まれますが、これらに限定されません SMAのアピテグロマブまたはSRK-181の第1相臨床試験のパートb。Scholar Rockの資金提供予定されたスケジュールで製品候補を特定して開発するために必要なサポート、リソース、専門知識、Scholar Rockの非臨床および前臨床研究と臨床試験から生成されたデータ、規制当局から提供された情報または決定事項、同様の用途の製品を開発している第三者との競争、Scholar Rockの入手能力、維持能力

そして知的財産を保護すること、Scholar Rockが製品候補の開発と製造を第三者に依存（臨床試験の提供を含みますが、これらに限定されません）、Scholar Rockの経費管理能力、事業活動を支援し、戦略的な事業提携や新規事業構想を確立・維持するために必要に応じて追加の資金を調達する能力、そして継続企業としての当社の能力。これらのリスクについては、の「リスク要因」というタイトルのセクションで詳しく説明しています。スカラーロックのクォータリー2024年6月30日までの四半期のForm 10-Qに関するレポート。また、Scholar Rockがその後証券取引委員会に提出した書類における潜在的なリスク、不確実性、およびその他の重要な要素についての議論。将来の見通しに関する記述は、今日の時点でのScholar Rockの見解のみを表しており、それ以降の見解を表すものとして信頼すべきではありません。このプレスリリースのすべての情報はリリース日現在のものであり、Scholar Rockは法律で義務付けられている場合を除き、この情報を更新する義務を負いません。

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スカラー・ロック・ホールディング・コーポレーション

要約連結営業報告書

(未監査)

（千単位、1株あたりのデータと1株あたりのデータを除く）

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スカラー・ロック・ホールディング・コーポレーション

要約連結貸借対照表

(未監査)

(千単位)

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