米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

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フォーム 10-Q

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(マークワン)

☒			1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書

四半期終了時 2024年6月30日に

または

☐			1934年の証券取引法のセクション13または15（d）に基づく移行レポート

からへの移行期間について

コミッションファイル番号 000-30171

________________________________________________

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

________________________________________________

デラウェア州

68-0359556

(州またはその他の管轄区域) 法人または組織）

(IRS) 雇用主 識別番号)

501キャナル・ブールバード、 リッチモンド、 カリフォルニア、 94804

(主要行政機関の住所) (郵便番号)

(510) 970-6000

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

____________________________________________________________________________________________

同法第12条 (b) に従って登録された証券：

各クラスのタイトル

トレーディングシンボル

登録された各取引所の名前

普通株式、額面価格1株あたり0.01ドル

SGMO

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が（1）1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出が義務付けられているすべての報告を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間）に、規則S-Tの規則405（本章の§232.405）に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐

登録者がシェル会社（証券取引法第120万2条に定義）であるかどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ ☒

2024年8月2日の時点で、 208,220,670 発行者の普通株式、額面価格は1株あたり0.01ドルで、発行済みです。

インデックス

サンガモセラピューティクス株式会社

第I部。財務情報
アイテム 1.			財務諸表			6
			2024年6月30日および2023年12月31日の要約連結貸借対照表			6
			2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月および6か月間の要約連結営業報告書			7
			2024年6月30日および2023年6月30日までの3か月および6か月間の包括損失の要約連結計算書			8
			2024年および2023年6月30日までの3か月および6か月間の要約連結株主資本計算書			9
			2024年および2023年6月30日までの6か月間の要約連結キャッシュフロー計算書			11
			要約連結財務諸表の注記			12
アイテム 2.			経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析			28
アイテム 3.			市場リスクに関する定量的・質的開示			38
アイテム 4.			統制と手続き			38
第二部その他の情報
アイテム 1.			法的手続き			40
アイテム 1A.			リスク要因			40
アイテム 2.			株式の未登録売却、収益の使用、および発行者による株式の購入			44
アイテム 3.			シニア証券のデフォルト			44
アイテム 4.			鉱山の安全に関する開示			44
アイテム 5.			その他の情報			45
アイテム 6.			展示品			46
署名						47

特に明記されていない限り、または文脈から別段の示唆がない限り、このフォーム10-Qまたは四半期報告書の「サンガモ」、「当社」、「当社」、「当社」とは、サンガモ・セラピューティクス社およびサンガモ・セラピューティクス・フランス社やサンガモ・セラピューティクス英国株式会社を含む当社の子会社を指します。

この四半期報告書に記載されている第三者の商号、商標、サービスマークは、それぞれの所有者に帰属します。便宜上、この四半期レポートで言及されている商標や商号には® やTmの記号が付いていない場合がありますが、そのような言及は、当社が適用法に基づく最大限の範囲で、これらの商標や商号に対する自社の権利または該当するライセンサーの権利を主張しないことを意味するものではありません。当社は、他の事業体の商号、商標、またはサービスマークの使用または表示を、他の団体との関係、または当社による当社の支持または後援を暗示することを意図していません。

将来の見通しに関する記述に関する特記事項

このレポートに含まれるいくつかの記述は、改正された1933年の証券法のセクション27A、証券法、および改正された1934年の証券取引法のセクション21E、または証券取引法のセクション21E、または証券取引法の意味における「将来の見通しに関する記述」です。これらの記述は、当社の予想される事業、研究、開発、製造、商品化活動、臨床試験、経営成績、財務状況など、当社の将来の出来事に関するものです。これらの将来の見通しに関する記述には、既知および未知のリスク、不確実性、およびその他の要因が含まれており、その結果、当社の実際の結果、業績、または成果が、将来の見通しに関する記述で表明または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる可能性があります。将来の見通しに関する記述には、次のような記述が含まれますが、これらに限定されません。

•当社の現金資源と経費の十分性、資本要件、多額の追加資金調達の必要性、および追加融資の獲得能力に関する当社の見積もり

•2024年6月30日の時点で利用可能な現金および現金同等物は、将来の潜在的なコスト削減と相まって、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1「財務諸表および補足データ」に含まれる要約連結財務諸表の発行日から1年間、計画している事業資金を調達するのに十分ではないとの見積もりを含め、継続企業として事業を継続する当社の能力。

•当社の予想される営業および財務実績。

•当社の戦略的パイプラインの優先順位付け。これには、前臨床プログラムの推進計画、リストラおよび将来のコスト削減策に関連して予想される費用とコスト削減が含まれます。

•製品候補の予想される研究開発と、その結果として承認された製品の商品化の可能性。

•当社の前臨床試験と臨床試験および臨床試験の開始、範囲、進行速度、登録、投与、予想される結果と時期、ならびに当社の共同研究者または戦略的パートナーのもの

•治療効果の持続性を含む、当社製品候補の治療上および商業上の可能性。

•当社の遺伝子治療および細胞治療技術、ジンクフィンガー（ZF）、テクノロジープラットフォーム、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）、ジンクフィンガー転写調節因子（ZFR）、ジンクフィンガーリプレッサー（ZFR）、ジンクフィンガー活性化因子（ZFAを含む）など、当社が製品候補に使用している技術の治療上および商業上の可能性。

•当社のアデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシド送達プラットフォームの可能性。

•ロシュグループのメンバーであるジェネンテックとのグローバルなエピジェネティック規制とキャプシドデリバリーライセンス契約から期待される利益を実現する能力。これには、前払いのライセンス料の受領と時期、および予想される短期的なマイルストーンの支払いを受けるために必要な技術移転の完了が含まれますが、これらに限定されません。

•コラボレーションと戦略的パートナーシップを確立および維持し、そのような取り決めから期待される利益を実現する当社の能力。これには、ファブリー病遺伝子治療プログラムのコラボレーションパートナーを見つける能力、ファイザーによるgiroctocogene fitelparvovecプログラムの継続的な進歩（ファイザーが臨床開発、規制上の相互作用、製造、および結果として得られる製品の臨床開発、規制上の相互作用、製造、およびグローバルな商品化を完了する可能性を含む）が含まれます。

•既存および新規のコラボレーションから得られる予想収益とその時期

•マクロ経済環境が当社の事業と運営、および協力者の事業と運営（前臨床研究、臨床試験、製造を含む）に与える影響と、そのような影響を管理する当社の能力に関する当社の見積もり。

•私たちの研究開発およびその他の費用。

•現在および将来の新しいサプライヤーやメーカーから、製品候補の前臨床および臨床供給品を十分に調達する能力。

•Sangamoと当社の協力者および戦略的パートナーが製品候補の規制当局の承認を取得および維持する能力、および規制当局の承認の取得に関連するタイミングと費用。

•規制要件、義務、制限を遵守する当社の能力と、それが当社の事業と運営に与える影響。

•他者の知的財産権を侵害することなく当社の知的財産を保護し、事業を運営する当社の能力。これには、製品候補の開発と商品化に必要な技術の権利を取得および維持する能力も含まれます。

•競合製品や製品候補の競争力に対する当社の競争力への影響や、そのような競争に対応する当社の能力を含む、競争の進展

•当社の業務上および法律上のリスク。そして

•私たちの計画、目的、期待と意図、および歴史的事実ではないその他の声明。

場合によっては、将来の見通しに関する記述や、将来の見通しに関する記述を識別することを目的とした「予想する」、「信じる」、「続く」、「できる」、「できる」、「見積もる」、「期待する」、「意図」、「かもしれない」、「計画」、「求める」、「すべき」、「意志」などの用語で将来の見通しに関する記述を識別できます。これらの記述は、将来の出来事に関する当社の現在の見解を反映しており、仮定に基づいており、既知および未知のリスク、不確実性、および実際の結果、業績、または成果が、将来の見通しに関する記述によって表明または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる原因となる可能性のあるその他の要因を含んでいます。これらのリスクと不確実性には、以下が含まれますが、これらに限定されません。

•私たちが継続企業として事業を継続できるかどうかについてはかなりの疑問があります。事業計画を実行し、継続企業として事業を継続するには、多額の追加資金が必要です。十分な資金が適時またはまったく利用できない場合、事業と見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある研究開発活動の延期、範囲の縮小、中止、変更などの追加のコスト削減措置を含む、流動性ニーズに対応するための追加措置を講じる必要があります。または、事業を完全に停止するか、すべてを清算するか、私たちの資産の一部、および/または米国破産法に基づく保護を求めています。投資の全部または一部を失う可能性があります。将来の株式の売却や発行も、当社の株主の大幅な希薄化につながります。

•私たちはバイオテクノロジー企業で、前臨床の焦点の優先順位が変更され、承認された製品や製品の収益はありません。当社の成功は、該当する規制当局が満足する製品候補の安全性と有効性を実証した前臨床試験と臨床試験の結果に大きく依存しています。肯定的な臨床試験結果と規制当局の承認を得ることは、費用がかかり、時間がかかり、困難で、予測不可能であり、どの製品候補でも決して実現しない可能性があります。

•私たちは、現在事業の中心となっている中核となる前臨床神経学プログラムの研究開発活動の初期段階にあります。製品候補を研究プログラムから前臨床および臨床開発に進める際に困難に直面する可能性があります。

•研究や前臨床試験の成功、または初期の臨床試験の結果は、後の試験で得られた結果を示すものではありません。同様に、臨床試験の暫定データ、初期データ、または中間データは、最終データとは大きく異なる場合があります。

•製品候補の多くは、商業的に実行可能な治療薬がまだ承認されていない新しいZFテクノロジーに基づいています。

•創業以来、多額の営業損失を被っており、当面は損失が続くと予想しています。私たちは決して利益を上げることはできないかもしれません。

•バイオテクノロジーとゲノム医療は非常に競争の激しいビジネスです。競合他社は、当社の技術や候補製品よりも優れている、またはより早く商品化されるライバルの技術や製品を開発する可能性があります。

•ゲノム医薬品の製造は複雑で、高価で、規制が厳しく、リスクも伴います。私たちは現在、サードパーティメーカーに大きく依存しています。製造上の課題は、予想外のコスト、供給の中断、製品開発努力の妨げや遅延につながる可能性があります。

•製品候補について規制当局の承認を得たとしても、承認された製品は医師や患者の間で市場で受け入れられず、第三者の支払者から十分な補償や償還を受けることができず、商業的実行可能性を示さない可能性があります。

•希望するすべての法域で、当社の技術と製品候補に対する必要かつ望ましい知的財産保護を取得、維持、実施できない場合があります。これは、当社の技術や製品開発努力の価値に悪影響を及ぼし、費用がかかり、長く、気が散るような訴訟のリスクを高め、予期しない結果をもたらす可能性があります。

•競合他社であるかどうかにかかわらず、第三者は、当社が自社の特許やその他の所有権を侵害、不正流用、またはその他の方法で不正に実践していると主張する可能性があります。このような申し立ては、侵害訴訟、その他の不正流用行為、またはそのような行為の脅迫につながる可能性があり、これらすべてが、費用がかかり、長期にわたり、気が散るような訴訟のリスクを高め、予期しない結果をもたらす可能性があります。

•最近の事業再編では、予想される節約や業務の効率化につながらない可能性があります。その結果、総費用と経費が予想を上回り、事業に支障をきたす可能性があります。

•私たちの成功は、高度なスキルを持つ従業員をさらに雇用、統合、維持し、現在の主要な幹部や従業員を維持することにかかっています。十分な追加資金を獲得し、継続企業として事業を継続する能力が不確実であること、そしてこれらのスキルを持つ個人をめぐる多数のバイオ医薬品企業や学術機関間の競争を考えると、これは難しいかもしれません。

•不利な世界経済状況は、当社の事業に悪影響を及ぼし、継続企業として事業を継続する能力に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。そうでなければ、当社の事業、財務状況、経営成績、見通しおよび普通株式の市場価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

•私たちは現在、Nasdaq Stock Market LLCの上場基準を満たしておらず、また遵守を取り戻せない可能性があるため、その結果、当社の普通株式は上場廃止になる可能性があります。上場廃止は、当社の普通株式の流動性に悪影響を及ぼし、当社の普通株式の市場価格が下落する可能性があります。また、事業資金を調達し、継続企業として事業を継続するための十分な追加資本を獲得する能力は大幅に損なわれます。

•当社の普通株式の市場価格は変動しており、今後も変動する可能性が高く、当社の普通株式への投資の全部または一部を失う可能性があります。

•私たちは、のれんおよび無期限の無形資産を完全に減損し、使用権やその他の長期資産の大幅な減損を記録しています。将来、長期資産がさらに減損した場合、多額の追加料金を計上するよう求められる可能性があります。

上記のリスク、不確実性、その他の要因、および当社の事業にとって重大なその他のリスクと不確実性についてのその他の議論は、2024年3月13日に証券取引委員会に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書のパートI、項目1Aの「リスク要因」にあります。パートII、項目1の「リスク要因」に記載されているリスクによって補足されています。Form 10-Qのこの四半期報告書のa、そしてその追加の議論を参照することをお勧めします。これらのリスク、不確実性、その他の要因を考慮すると、これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。また、これらの将来の見通しに関する記述は、この提出日現在の当社の計画、目的、見積もり、期待、意図のみを表しています。実際の将来の業績やイベントのタイミングは、予想とは大きく異なる場合があり、将来の見通しに関する記述が実現することを保証できないことを理解した上で、このレポートをよくお読みください。これにより、当社の将来の見通しに関する記述はすべて、これらの注意事項の対象となります。

法律で義務付けられている場合を除き、将来予測に関する記述を更新または補足する義務や、将来新しい情報が入手可能になったとしても、実際の結果がこれらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性がある理由を更新または補足する義務は負いません。ただし、関連事項について当社が今後行う開示については、ご相談ください。

このレポートには、さまざまな製品候補に関連する特定の臨床研究や試験についての議論が含まれています。これらの研究は通常、そのような製品候補に関連するより多くの臨床データの一部であり、ここで説明する内容はより大きなデータとの関連で検討する必要があります。さらに、臨床データはさまざまな解釈の対象となり、製品候補の安全性や有効性を裏付けるのに十分であると私たちが考えたとしても、規制当局は私たちの見解を共有せず、追加のデータを要求したり、承認を完全に拒否したりすることがあります。

第I部。財務情報

アイテム 1.財務諸表

サンガモセラピューティクス株式会社

要約連結貸借対照表

(未監査、千単位)

添付の要約連結財務諸表の注記を参照してください。

サンガモセラピューティクス株式会社

要約連結営業明細書

（未監査、千単位、1株あたりの金額を除く）

			3 か月が終了 6月30日												6 か月間終了 6月30日
			2024						2023						2024						2023
収入			$	356					$	6,835					$	837					$	164,792
営業経費:
研究開発			24,223						63,046						60,114						126,262
一般と管理			12,045です						16,014						23,812						34,150
長期資産の減損			1,172						—						5,521						20,433
のれんおよび無期限無形資産の減損			—						51,347						—						89,485
営業費用の合計			37,440です						130,407						89,447						270,330
事業による損失			(37,084)						(123,572)						(88,610)						(105,538)
利息およびその他の収入、純額			1,030						2,802						3,565						6,095
税引前損失			(36,054)						(120,770)						(85,045)						(99,443)
所得税費用（給付）			74						(6,264です)						172						(6,070)
純損失			$	(36,128)					$	(114,506)					$	(85,217)					$	(93,373)
基本および希薄化後の1株当たり純損失			$	(0.18)					$	(0.66)					$	(0.44)					$	(0.54)
基本および希薄化後の1株当たり純損失の計算に使用される株式			203,946						174,325						194,049						171,445

    

添付の要約連結財務諸表の注記を参照してください。

サンガモセラピューティクス株式会社

要約連結包括損失計算書

(未監査、千単位)

添付の要約連結財務諸表の注記を参照してください。

サンガモ・セラピューティクス株式会社

要約連結株主資本計算書

（未監査、千単位、株式額を除く）

添付の要約連結財務諸表の注記を参照してください。

サンガモセラピューティクス株式会社

要約連結株主資本計算書

（未監査、千単位、株式額を除く）

添付の要約連結財務諸表の注記を参照してください。

サンガモセラピューティクス株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(未監査、千単位)

添付の要約連結財務諸表の注記を参照してください。

サンガモセラピューティクス株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

注1—組織、提示の基礎、重要な会計方針の要約

注2—公正価値測定

注3—現金同等物と有価証券

注4—基本および希薄化後の1株当たり純損失

注5—主要顧客、パートナーシップ、戦略的提携

注6—売却目的で保有されている資産の減損と減価償却

注7—コミットメントと不測の事態

注8—株式ベースの報酬

注9—株主資本

メモ 10—リストラ費用

ノート 11—後続のイベント

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析

「経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析」の議論には、証券法のセクション27Aおよび証券取引法のセクション21Eの意味における傾向分析、見積もり、およびその他の将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、「期待する」、「信じる」、「続ける」、「できる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「できる」、「かもしれない」、「計画」、「求める」、「すべき」、「意志」、その他の同様の重要語やそれらの用語や表現に否定的なものを含む記述が含まれますが、これらに限定されません。このような将来の見通しに関する記述は、既知および未知のリスク、不確実性、見積もり、その他の要因の影響を受けます。これらの要因により、当社の実際の業績、業績または業績、または業界の業績が、そのような将来の見通しに関する記述によって表明または暗示される将来の業績、業績、または成果と大きく異なる可能性があります。2024年3月13日に証券取引委員会に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書、または第II部項目の「リスク要因」に記載されているリスクによって補足された2023年年次報告書に記載されている「リスク要因」の結果として、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述に記載されているものと大きく異なる可能性がありますが、これらに限定されませんフォーム10-Qのこの四半期報告書の1Aです。また、この四半期報告書に含まれる要約連結財務諸表と付随する注記、および2023年の年次報告書に含まれる連結財務諸表とそれに付随する注記と併せて、以下の説明と分析もお読みください。

[概要]

私たちは、画期的な科学を、重篤な神経疾患に苦しむ患者や家族の生活を変える医薬品に変えることに取り組んでいるゲノム医療会社です。私たちのジンクフィンガーエピジェネティックレギュレーターは、壊滅的な神経疾患に対処するのに理想的だと考えています。キャプシドエンジニアリングプラットフォームは、前臨床試験で、中枢神経系（CNS）を含む現在利用可能な髄腔内送達キャプシドを超えてデリバリーを拡大する能力を実証しました。

コーポレートアップデート

ジェネンテックとのエピジェネティック規制とキャプシドデリバリーライセンス契約

2024年8月2日、特定の神経変性疾患を治療するための静脈内投与ゲノム医薬品を開発するために、ロシュグループのメンバーであるジェネンテックまたはジェネンテックと、エピジェネティック規制およびキャプシドデリバリーライセンス契約、またはジェネンテック契約を締結しました。私たちは、タウを対象とした当社独自のジンクフィンガーリプレッサー（ZFR）と、非公開の2つ目の神経学ターゲットを対象とした当社独自のZFRについて、ジェネンテックに独占ライセンスを付与しました。また、当社独自の神経向性アデノ随伴ウイルスキャプシド、Stac-BBBの独占ライセンスをジェネンテックに付与しました。これは、タウまたは2番目の神経学的標的に向けられた治療法に使用するためのものです。ジェネンテック契約の条件に基づき、私たちは技術移転と特定の前臨床活動を完了する責任を負い、ジェネンテックは結果として得られる製品のすべての臨床開発、規制上のやり取り、製造、およびグローバルな商品化について単独で責任を負います。ジェネンテック契約に基づき、ジェネンテックは2024年8月末頃に4,000万ドルの前払いライセンス料を当社に支払う義務があり、技術移転活動、つまりジェネンテックペイメントが完了すると、1,000万ドルのマイルストーン支払いを当社に支払う義務があります。さらに、ジェネンテック契約に基づき、複数の候補製品にわたって最大19億ドルの開発および商業上のマイルストーンを獲得する資格があり、特定の減額を条件として、そのような製品の純売上高に対して1桁台半ばから10桁未満の2桁台分のロイヤリティを段階的に獲得できます。

財政状態 — 継続的な懸念

現在の事業計画に基づくと、2024年6月30日現在の現金および現金同等物を、ジェネンテックペイメントから受け取ると予想される5,000万ドルの先行ライセンス料とマイルストーン支払いを合わせると、2025年の第1四半期までにのみ流動性要件を満たすことができると予想されます。当社の重大な損失の歴史、事業からのマイナスのキャッシュフロー、現在手元にある流動性資源は限られており、事業資金を調達するための追加資金調達能力への依存から、この四半期報告書に含まれる財務諸表が発行された日から少なくとも今後12か月間は、当社が継続企業として存続できるかどうかについて大きな疑問があると経営陣の評価に至りました。当社が継続企業として事業を継続できるかどうかは、2023年の年次報告書およびこの四半期報告書に記載されているように前臨床および臨床プログラムを進めることを含め、事業資金を調達し、研究開発活動を支援するために多額の追加資金を調達できるかどうかにかかっています。2024年3月に機関投資家への普通株式とそれに付随する新株予約権の登録による直接募集を通じて資金を調達し、ジェネンテックの支払いを受ける予定ですが、継続企業として事業を継続し、事業資金を調達するためには、依然として多額の追加資本が必要です。私たちは、パブリックまたはプライベートエクイティまたはデットファイナンス、ロイヤルティファイナンス、または戦略的コラボレーションやその他のプログラムへの直接投資などのその他の資金源を通じて、多額の追加資本を積極的に探しており、今後も積極的に模索しています。新たに優先順位が変更された中核神経科の前臨床プログラムの投機的な性質の結果、新しい投資を誘致できない可能性があり、追加資金が利用できない可能性があります

許容できる条件、またはまったく。十分な資金が適時またはまったく利用できない場合、事業と見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある研究開発活動の延期、範囲の縮小、中止、変更などの追加のコスト削減措置を含む、流動性ニーズに対応するための追加措置を講じる必要があります。または、事業を完全に停止するか、すべてを清算するか、私たちの資産の一部、および/または米国破産法に基づく保護を求めています、そして投資の全部または一部を失う可能性があります。短期的に追加の資金を確保できない場合は、米国破産法に基づく保護を求めることがあります。私たちは、破産保護の申請が当社と利害関係者の最善の利益になるかどうかを調査してきましたが、今後も調査を続けます。

中核となる前臨床神経学プログラムと技術

私たちの神経学の前臨床開発は、戦略的変革に沿った2つの革新的な分野に焦点を当てています。（i）重篤な神経疾患を治療するエピジェネティックな調節療法の開発と、（ii）目的の神経学的標的に治療を提供するための新しい人工アデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシドの開発です。私たちが完全所有する前臨床プログラムの適応症には、慢性神経障害性疼痛、プリオン病、タウオパチーなどがあります。

神経学エピジェネティック調節プログラム

•治験中の新薬（IND）により、慢性神経障害性疼痛を治療するためのNav1.7プログラムの研究が引き続き進んでいます。

•Stac-BBBと呼ばれる新しいAAVキャプシドを活用して、プリオン病を治療するためのエピジェネティックな調節プログラムの臨床試験承認（CTA）を可能にする活動は引き続き進んでいます。

•2024年5月、第27回米国細胞遺伝子治療学会（ASGCT）年次総会で、プリオン病、タウオパシー、シャルコー・マリー・トゥース病1A型および2A型、またはCMT1AとCMT2A、ドラベ症候群、SOD1-など、さまざまな神経疾患の治療におけるエピジェネティックな調節の進歩を示す10件のポスタープレゼンテーションを行いました。媒介性筋萎縮性側索硬化症、またはALS、フェラン・マクダーミッド症候群、パーキンソン病、エンジェルマン症候群、およびその他の神経障害。

•私たちは、ジンクフィンガー神経学エピジェネティック調節プログラムの新しい潜在的な協力者と継続的に事業開発について話し合っています。

新しいAAVキャプシドデリバリーテクノロジー

•私たちは、独自の新しい神経向性AAVキャプシド変異体であるStac-BBBの研究を続けました。Stac-BBBは、静脈内投与後、ヒト以外の霊長類（NHP）への血液脳関門（BBb）の浸透を示し、プリオン病とタウオパシーを標的とするジンクフィンガーペイロードの送達により、標的遺伝子を強力かつ広範囲に抑制しました。

•ASGCT年次総会では、SIFTERキャプシドエンジニアリングプラットフォームを通じて開発されたサンガモのAAVキャプシド送達機能の開発の概要を説明する2つのプラットフォームと4つのポスタープレゼンテーションを行いました。

•ASGCT年次総会で、Stac-BBBがどのように血液脳関門を通過し、Stac-BBBの製造活動を推進し続けるかを裏付ける可能性のあるメカニズムについて、有望な初期発見を発表しました。

•私たちは、Stac-BBBの潜在的な協力者と継続的に事業開発について話し合っています。

次世代のゲノム工学

•ASGCT年次総会では、次世代インテグラーゼ技術の発見を含む、当社の次世代エンジニアリング能力を紹介する1つのプラットフォームと3つのポスタープレゼンテーションを行いました。当社のモジュラーインテグラーゼ（MiNT）プラットフォームは、Sangamoのジンクフィンガープラットフォームに由来するタンパク質DNA構造機能の強みを基盤としています。これにより、大規模なゲノム編集を可能にするように設計されたセリンリコンビナーゼを標的にして、同じ遺伝子に固有の変異を持つ患者を1つの薬で治療できる可能性があります。

•コンパクトなBxb1バリアントから派生した当社のMiNTプラットフォームは、遺伝子全体をゲノムに統合することを目的としています。二本鎖DNA切断や、補助ゲノム編集やDNA修復調節カーゴからの支援の必要性を避けるためです。MiNTプラットフォームは、神経学に焦点を当てた適応症に展開できます。また、人間の病気と農業バイオテクノロジー環境の両方で、潜在的な提携の機会を提供することもできます。

•2024年5月、「再プログラムされたモジュラーインテグラーゼの体系的な開発により、大規模なDNA配列の正確なゲノム統合が可能」というタイトルの原稿をBioRxivに掲載しました。これにより、当社のMiNTプラットフォームの発見と可能性がさらに詳しく説明されています。

•2024年6月、米国実験生物学会連盟（FasEB）の「ゲノム工学：研究と応用」会議で、MiNT プラットフォームの開発状況を発表しました。

•私たちは、サンガモのモジュラーインテグラーゼ機能について、潜在的な協力者と継続的に事業開発について話し合っています。

臨床プログラム

ファブリー病

•ファブリー病の治療のための治験中の遺伝子治療であるイサラガゲン・シヴァパルボベックの第1/2相STAAR試験で投薬が完了し、合計33人の患者が投与されました。

•2024年5月の前回の更新以降、さらに3人の治療を受けた患者が酵素補充療法（eRT）から中止され、その結果、現在までに合計17人の患者がeRtから撤退しました。2024年8月6日現在、17人の患者全員がeRTに参加していません。eRTの研究を開始した2024年2月以降に投与された残りの1人の患者は、適切な時期にeRt治療を中止する計画を立てています。

•治療期間が最も長い患者さんが4年間のフォローアップを達成したことで、腎機能の改善に関する予備的な証拠など、有望な臨床データを集め続けています。予備調査結果によると、1年以上治療を受けた18人の患者のうち、男性と女性の治療を受けた患者のeGFRレベルの平均値と中央値の両方が統計的に有意に上昇しました。今後数か月以内に、更新された臨床データを共有する予定です。

•2024年6月、米国食品医薬品局（FDA）のメンバーが出席し、イサラルガゲンシパルボベックのヨーロッパでの承認に向けた道筋の提案について、欧州医薬品庁と生産的な会議を開催しました。

•私たちは、ファブリー病プログラムの潜在的な協力者と継続的に事業開発について話し合っています。私たちは、このプログラムのコラボレーションまたは資金調達が確保されるまで、潜在的な登録試験の計画への追加投資を引き続き延期します。

提携プログラム

血友病Aさん

•2024年7月、ファイザー社またはファイザーが、中等度から重度の血友病Aの成人の治療薬としてファイザーと共同開発し、ファイザーにライセンス供与している治験中の遺伝子治療薬であるgiroctocogene fitelparvovecを評価した第3相AFFINE試験の肯定的な結果を発表したことを報告しました。

•私たちは、Giroctocogene fitelparvovecの特定の規制上および商業上のマイルストーンを達成すると、ファイザーから最大2億2000万ドルのマイルストーン支払いを受ける資格があります。また、giroctocogene fitelparvovecが承認され商品化された場合は、14％〜20％の製品販売ロイヤルティを獲得できます。ただし、特許の有効期限、バイオシミラー製品の市場への参入、および支払いによる減額を条件とします第三者の知的財産に関する特定のライセンスの下で。

•ファイザーは、AFFINE試験が、通常の第VIII因子（FVIII）補充予防治療と比較して、12週目から注入後少なくとも15か月のフォローアップまでの年間総出血率（ABR）の非劣性と優越性という主な目的を達成したと報告しました。3e13 vg/kgの単回投与後、giroctocogene fitelparvovecは、注入前の期間と比較して平均総ABRの統計的に有意な低下を示しました（1.24対4.73、片側p値=0.0040）。

•試験プロトコルで定義された主要な副次的評価項目が満たされ、予防と比較して優位性も示されました。参加者の84％が注入後15か月でFVIII活性が5％以上維持され（片側p値= 0.0086）、参加者の大多数はFVIII活性が15％以上で、治療された平均ABRは、注入前の4.08から注入後の0.07に統計的に有意な98.3％の減少を示しました（12週目から少なくとも15か月 [15〜44か月] まで）、片側のp値

•AFFINE試験では、ジロクトコゲーン・フィテルパルボベックの忍容性は概ね良好でした。発色分析で測定したところ、投与された参加者の49.3％で150％以上のFVIIIレベルの一時的な上昇が観察されましたが、有効性と安全性の結果に影響はありませんでした。重篤な有害事象は、治療に関連すると評価された10人の患者（13.3％）から報告された13件の事象を含め、15人の患者（20％）で報告されました。治療関連の有害事象は、臨床管理に応じて概ね解消されました。

•ファイザーは、AFFINE試験の第3相データセット全体の分析が進行中であり、追加のデータは今後の医学会議で発表される予定だと報告しました。

•ファイザーは、今後数か月以内にこれらのデータについて規制当局と話し合う予定だと報告しました。

コラボレーション

バイオ医薬品企業とのコラボレーションは、私たちに重要な財務的および戦略的利益をもたらし、私たちの研究開発活動とジンクフィンガー（ZF）テクノロジープラットフォームの可能性を強化します。彼らは、私たちの医薬品をより迅速に患者さんに届けることを目標に、協力者の治療と臨床の専門知識と商業的リソースを活用しています。これらのコラボレーションにより、製品候補の対応可能な市場が拡大する可能性があると考えています。現在までに、約8億1,700万ドルの先行ライセンス料、マイルストーンの支払い、および協力者への普通株式の売却による収益を受け取っており、潜在的な製品ロイヤルティに加えて、進行中のコラボレーションから将来のマイルストーン支払いとして最大38億ドルを獲得する機会があります。

製造とプロセス開発

2023年に開始された事業の再編後、神経科ポートフォリオの臨床用品の製造は、外部パートナーに大きく依存するようになると予想しています。私たちは社内の分析およびプロセス開発能力を維持しています。

マクロ経済状況

私たちの事業と業務、そして私たちの協力者の事業と事業は、進行中のロシアとウクライナの紛争や中東での紛争など、政情不安や紛争によって引き起こされた米国およびその他の国の金融不安や経済状況の低下、または過去に商品価格の大幅な変動、銀行預金へのアクセスの中断を含む信用と資本市場の不安定性を含む市場の混乱を引き起こした一般的な健康危機の影響を受ける可能性がありますと貸付契約、供給連鎖中断、金利上昇、世界的なインフレ圧力。これらのマクロ経済的要因は、当社が継続企業として事業を継続する能力に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があり、そうでなければ、当社の事業、運営、経営成績、財政状態、および普通株式の価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。特に、事業資金を調達し、継続企業として事業を継続するために必要な多額の追加資本を調達する能力は、これらのマクロ経済的要因によって悪影響を受ける可能性があり、私たちが受け入れられる条件で資金を調達できるかどうか、あるいはまったく確信が持てません。

経営成績の特定の要素

これまでの私たちの収益は、主にコラボレーション契約による収益でした。これには、前払いのライセンス料、研究サービス、マイルストーンの成果に対する払い戻し、研究助成金が含まれていました。2023年、Biogen MA, Inc.、Biogen International GmbH（総称してバイオジェン）、およびノバルティス生物医学研究所（ノバルティス）とのコラボレーション契約は終了し、ギリアド・サイエンシズ社の子会社であるカイトファーマ株式会社（Kite）とのコラボレーション契約は、2024年4月にその条件に従って失効しました。。収益は期間ごとに変動し続けると予想しており、新しいコラボレーションやパートナーへの払い戻しが当初の条件を超えて継続するという保証や、これらの契約で指定されたマイルストーンを達成できるという保証はありません。現在進行中のコラボレーション契約の条件に関する追加情報については、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1に含まれる要約連結財務諸表の添付注記の「注記5 — 主要な顧客、パートナーシップ、戦略的提携」を参照してください。

私たちは創業以来純損失を被っており、研究開発活動を続けるにつれて、少なくとも今後数年間は損失を被ると予想しています。これまで、私たちは主に株式の発行と、コラボレーションや研究助成金からの収益を通じて事業資金を調達してきました。

2023年4月に発表された事業の再編と人員削減、およびカリフォルニアでの社内製造および同種研究拠点の大幅な削減、または2023年4月の再編により、研究開発費は短期的に減少すると予想していますが、2023年11月に発表された事業のさらなる再編とそれに対応する人員削減、または2023年11月のリストラ、およびフランスでの事業の終了に関連して、研究開発費は短期的に減少すると予想していますそしてそれに対応する人員削減（閉鎖を含む）フランスのヴァルボンヌにある細胞療法製造施設と研究所、またはフランスの再編により、今後も研究開発に多大なリソースを投入し、製品候補を研究段階から臨床試験へと進めることに成功すれば、今後数年間で研究開発費が増加すると予想しています。

一般管理費は、主に、役員、財務、管理職の給与および人件費関連費用、株式ベースの報酬費用、専門家費用、割り当てられた施設および情報技術費、特許出願費用、およびその他の一般的な企業経費で構成されています。2023年4月のリストラ、2023年11月のリストラ、フランスのリストラに関連して、一般管理費は短期的に減少すると予想していますが、製品候補をクリニック内およびクリニックを通じて進め続けるにつれて、事業の成長に伴い、一般管理費の増加が必要になると予想しています。

重要な会計方針と見積もり

当社の要約連結財務諸表および関連する開示は、米国で一般に認められている会計原則に従って作成されています。これらの要約連結財務諸表を作成するには、要約連結財務諸表および添付の注記の報告金額に影響する見積もり、仮定、判断を行う必要があります。私たちの見積もりは、歴史的経験や、その状況下では妥当であると私たちが考えるその他のさまざまな仮定に基づいています。その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産と負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります。以下の方針は、本質的に不確実な事項について見積もり、仮定、判断を下す必要があるため、当社の財政状態と経営成績を理解する上で最も重要であると考えています。

長期資産の評価に関する当社の重要な会計方針と見積もりは、要約連結財務諸表の作成に使用される最も重要な見積もりと仮定であると考えています。フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1に含まれる要約連結財務諸表の添付メモの注記1 — 組織、表示基準、および重要な会計方針の概要を参照してください。

2023年年次報告書のパートII、項目7に含まれる「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析」で開示された重要な会計方針と見積もりと比較して、2024年6月30日までの3か月から6か月間、当社の重要な会計方針と見積もりに大きな変化はありませんでした。

2024年および2023年6月30日に終了した3か月と6か月の経営成績

収入

			6月30日に終了した3か月間																								6月30日に終了した6か月間
			（パーセンテージ値を除く千単位）																								（パーセンテージ値を除く千単位）
			2024						2023						変更						%						2024						2023						変更						%
収入			$	356					$	6,835					$	(6,479)					(94.8%)						$	837					$	164,792					$	(163,955)					(99%)

2024年6月30日までの3か月と6か月の収益は、主にシグマ・アルドリッチ・コーポレーション（シグマ）およびオープン・モノクローナル・テクノロジー株式会社（現リガンド・ファーマシューティカルズ株式会社）、またはリガンドとのライセンス契約によるロイヤルティでした。将来の収益は、主にライセンス契約から得られると予想しています。バイオジェンとノバルティスとのコラボレーション契約の終了は2023年6月に発効しました。それ以降は、バイオジェンまたはノバルティスからこれ以上マイルストーンの支払いやロイヤルティを受け取る権利はなく、バイオジェンとノバルティスのどちらも、以前はバイオジェンとノバルティスの協力の対象となっていたプログラムの開発や費用を当社に払い戻す義務はありません。さらに、Kiteとのコラボレーション契約は、その条件に従って2024年4月に失効しました。

2024年6月30日までの3か月間の収益が2023年の同時期と比較して650万ドル減少したのは、主にバイオジェンとノバルティスとの以前のコラボレーション契約に関連する収益がそれぞれ240万ドルと220万ドル減少したことによるものです。2023年6月にコラボレーション契約が終了したことにより、Kiteとのコラボレーション契約に関連する収益が120万ドル減少しました。シグマとリガンドとのライセンス契約に関連する収益が50万ドル減少しました。

2024年6月30日までの6か月間の収益が2023年の同時期と比較して1億6,400万ドル減少したのは、主に、2023年6月にコラボレーション契約が終了したことにより、バイオジェンとノバルティスとのコラボレーション契約に関連する収益がそれぞれ1億3,450万ドルと1,220万ドル減少し、カイトとのコラボレーション契約に関連する収益が1,350万ドル減少したためです、そしてシグマとリガンドとのライセンス契約に関連する収益は360万ドル減少しました。

営業経費

			6月30日に終了した3か月間																								6月30日に終了した6か月間
			（パーセンテージ値を除く千単位）																								（パーセンテージ値を除く千単位）
			2024						2023						変更						%						2024						2023						変更						%
営業経費:
研究開発			$	24,223					$	63,046					$	(38,823)					(62%)						$	60,114					$	126,262					$	(66,148)					(52%)
一般と管理			12,045です						16,014						(3,969)						(25%)						23,812						34,150%						(10,338)						(30%)
長期資産の減損			1,172						—						1,172						100%						5,521						20,433						(14,912)						(73%)
のれんおよび無期限無形資産の減損			—						51,347						(51,347)						(100%)						—						89,485						(89,485)						(100%)
営業費用の合計			$	37,440です					$	130,407					$	(92,967)					(71%)						$	89,447					$	270,330					$	(180,883)					(67%)

研究開発費用

研究開発費は主に、リストラ費用と株式ベースの報酬、実験用品、前臨床および臨床研究、製造臨床供給、契約研究開発、配分された施設および情報技術費を含む報酬関連費用で構成されていました。

2024年6月30日までの3か月間の研究開発費が2023年の同時期と比較して3,880万ドル減少したのは、主に、2023年に発表された事業再編とそれに対応する人員削減、および2023年6月30日までの3か月間に4月のリストラに関連して記録されたリストラ費用による人員数の減少により、報酬およびその他の人件費が1,500万ドル減少したためです主に関連する、前臨床および臨床費を1,510万ドル削減しましたバイオジェンとノバルティスとの協力契約の終了、特定のプログラムの延期と優先順位の変更、施設およびインフラ関連費390万ドルの削減、割り当てられた諸経費360万ドルの削減。研究開発費に含まれる株式ベースの報酬費用は、2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月間でそれぞれ130万ドルと390万ドルでした。

2024年6月30日までの6か月間の研究開発費が2023年の同時期と比較して6,610万ドル減少したのは、主に、2023年に発表された事業の再編とそれに対応する人員削減、ボーナス費用の削減、および6月30日までの6か月間に記録されたリストラ費用の減少による人員数の減少により、報酬およびその他の人件費が2730万ドル減少したためです、2023年4月のリストラ、前臨床および臨床費用の2,490万ドルの削減に関連します主に、バイオジェンとノバルティスとの協力契約の終了、特定のプログラムの延期と優先順位の変更、主に減価償却費の減少による施設およびインフラ関連費570万ドルの削減、および割り当てられた間接費650万ドルの削減に関連しています。研究開発費に含まれる株式ベースの報酬費用は、2024年6月30日および2023年6月30日に終了した6か月間でそれぞれ270万ドルと880万ドルでした。

今後も研究開発に多大な資源を投入していく予定です。2023年4月のリストラ、2023年11月のリストラ、フランスのリストラクチャリング、および関連する特定のプログラムの優先順位変更、特定の新規投資の延期に関連して、研究開発費は短期的に減少すると予想していますが、臨床プログラムの推進に成功し、前臨床製品候補を発展させることができれば、最終的には今後数年間で研究開発費が増加すると予想しています。臨床試験に参加したり、新しい治験に成功したら臨床プログラムを進めるために必要なコラボレーションやその他の資本。

開発プログラムの完了に必要な期間とそれらのプログラムの開発コストは、前臨床試験の結果、製品候補の臨床試験への登録の範囲と時期、他の治療分野での開発プログラムの実施に関する当社の決定、製品候補の開発をパートナーまたは協力者と共同で行うか単独で行うか否か、およびプログラムの開発を進めるために必要な資金を確保する能力によって影響を受ける可能性があります。たとえば、私たちは現在、中核となる神経学の前臨床プログラムに焦点を当てていますが、前臨床プログラムから得られた製品候補を臨床やどの治療分野に進めるかどうか、またどの程度進めるかはまだわかりません。この点で、ファブリー病遺伝子治療プログラムの登録試験計画活動への新規投資は、このプログラムへの共同パートナーまたは外部投資が確保されるまで延期しています。私たちは、ファブリー病、STAC-BBB、モジュラーインテグラーゼプログラムを進めるために、コラボレーションパートナーまたは必要に応じて、外部からの直接投資を積極的に探しています。さらに、対象となる各治療分野で規制当局の承認を得るために必要な臨床試験の範囲と数は、該当する規制当局の意見に左右されます。私たちは、追求することを選択する可能性のあるすべての潜在的な治療分野について、そのような情報をまだ求めていません。そのような情報を提供した後でも、該当する規制当局は、当社または他の企業によって生成された新しいデータに基づいて規制当局の承認を与える前に、追加の臨床研究を要求する場合があります。

会社、または私たちの制御が及ばないその他の理由で。規制当局の承認の条件として、追加の臨床試験要件を含む、市販後の開発契約の対象となる場合もあります。上記の不確実性のため、開発プログラムの期間や費用をすべて決定することはできません。

当社の潜在的な治療薬は、長期にわたる不確実な規制プロセスの対象であり、その結果、必要な規制当局の承認が得られない場合があります。必要な規制当局の承認を受けなければ、影響を受ける製品候補の商品化ができなくなります。さらに、製品候補の臨床試験では安全性と有効性が実証されない場合があり、規制当局の承認が妨げられたり、大幅に遅れたりする可能性があります。製品候補の開発の完了を含む当社の研究開発活動に関するリスクと不確実性、および当社の事業、財政状態、成長見通しへの影響についての議論は、2023年次報告書のパートI、項目1Aの「リスク要因」に記載されています。また、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートII、項目1Aの「リスク要因」に記載されているリスクも補足されています。

一般管理費

一般管理費は、主に、経営幹部、法務、財務、管理職に対するリストラ費用および株式ベースの報酬、専門家費用、割り当てられた施設および情報技術費、およびその他の一般的な企業経費を含む報酬関連費用で構成されています。

2024年6月30日までの3か月間の一般管理費が2023年の同時期と比較して400万ドル減少したのは、主に、2023年に発表された事業再編とそれに対応する人員削減、および2023年6月30日までの3か月間に4月のリストラに関連して記録されたリストラ費用による人員削減による人員削減により、報酬およびその他の人件費が500万ドル減少したためです、バイオジェンの契約費用、3か月間に記録された280万ドルの資産償却2023年6月30日に終了したのは、コラボレーション契約の終了、外部専門サービスの80万ドルの削減、および施設とインフラ関連費の150万ドルの削減によるものです。これらの減少は、割り当てられた間接費360万ドルの増加と、サンガモに経済的利益をもたらさずに発生する費用に対する製造関連のサプライヤー契約の終了に関連する240万ドルの費用によって一部相殺されました。2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月間の一般管理費に含まれる株式ベースの報酬費用は、それぞれ170万ドルと290万ドルでした。

2024年6月30日までの6か月間の一般管理費が2023年の同時期と比較して1,030万ドル減少したのは、主に、2023年に発表された事業再編およびそれに対応する人員削減、ボーナス費用の削減、および6月30日までの3か月間に記録されたリストラ費用の減少による人員数の減少により、報酬およびその他の人件費が940万ドル減少したためです。2023年4月のリストラに関連して、バイオジェンの契約費用資産償却額280万ドルです2023年6月30日までの3か月間に記録されました。これは、コラボレーション契約の終了、外部専門サービスの390万ドルの削減、および施設とインフラ関連費の320万ドルの削減によるものです。これらの減少は、割り当てられた間接費660万ドルの増加と、サンガモに経済的利益をもたらさずに発生する費用に対する製造関連のサプライヤー契約の終了に関連する240万ドルの費用によって一部相殺されました。2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の一般管理費に含まれる株式ベースの報酬費用は、それぞれ310万ドルと630万ドルでした。

2023年4月のリストラ、2023年11月のリストラ、フランスのリストラに関連して、一般管理費は短期的には緩やかに減少すると予想していますが、臨床プログラムの推進に成功し、前臨床製品の候補を臨床試験に進めることができれば、および/または新しいコラボレーションなどの確保に成功した場合、今後数年間で一般管理費が高くなると予想しています。資本。

リストラ費用

2023年に、2023年4月と2023年11月に発表された一連の事業再編とそれに対応する人員削減を実施しました。2024年には、2024年3月に発表されたフランス事業の縮小と、それに対応する人員削減を実施します。これらの再編は、全体的なコストを削減し、重篤な神経疾患と新しいAAVキャプシド送達技術に対処するエピジェネティックな規制プログラムに焦点を当てた、神経学に焦点を当てたゲノム医療企業への戦略的変革を進めることを目的としています。2023年11月のリストラとフランスのリストラに関連して、2024年6月30日までの3か月と6か月の間に、従業員の退職金や通知期間の支払い、福利厚生、その他の従業員関連の費用に関連して発生した費用は重要ではありませんでした。2024年6月30日までの3か月間で、サンガモに経済的利益をもたらすことなく発生する費用のために、製造関連のサプライヤー契約が終了したことに関連する費用として240万ドルを計上しました。

詳細については、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1に含まれる要約連結財務諸表の添付注記の「注記10 — リストラ費用」を参照してください。

のれんと長期資産の減損

2024年6月30日までの3か月と6か月の間に、それぞれ120万ドルと550万ドルの減損費用が発生しました。2024年6月30日までの6か月間、取締役会はフランスのリストラを承認し、カリフォルニア州ブリスベンにある施設の閉鎖に関連する活動を含む、コスト削減を目的としたいくつかの措置を開始しました。その結果、株価と関連する時価総額の持続的な下落に直面しました。また、施設サブリースの市場金利も下落しました。これは、使用権と借地権改善資産の帳簿価額が損なわれる可能性があることを示しています。これらの要因の結果、主に使用権資産、関連する借地権の改善、特定の製造および実験設備を含む特定の長期資産が減損されたと結論付けました。

2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、それぞれ5,130万ドルと1億990万ドルの減損費用が発生しました。2023年6月30日までの6か月間、株価と関連する時価総額が持続的に下落し、特定の研究開発プログラムの延期と優先順位が変更され、バイオジェンとノバルティスとのコラボレーション契約が終了しました。これらの要因の結果、当社ののれん、無期限無形資産、および特定の長期資産が減損されたと結論付けました。

詳細については、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1に含まれる要約連結財務諸表の添付注記の「注記6 — 売却目的で保有されている資産の減損および減価償却」を参照してください。

利息およびその他の収入、純額

2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月間の利息およびその他の収益の純額は、それぞれ100万ドルと280万ドルでした。180万ドルの減少は主に、市場性のある有価証券の減少による利息収入の160万ドルの減少と、研究税額控除の80万ドルの減少によるもので、外貨為替レートの変動による60万ドルの減少によって一部相殺されました。

2024年6月30日および2023年6月30日に終了した6か月間の利息およびその他の収益の純額は、それぞれ360万ドルと610万ドルでした。250万ドルの減少は主に、市場性のある有価証券の減少による利息収入の350万ドルの減少と、研究税額控除の40万ドルの減少によるもので、外貨為替レートの変動に関連した120万ドルによって一部相殺されました。

流動性と資本資源

流動性

創業以来、私たちは多額の純損失を被っており、主に株式の発行、企業協力者や戦略的パートナーからの支払い、研究助成金を通じて事業資金を調達してきました。

2024年6月30日現在、当社の現金および現金同等物は合計2,780万ドルでしたが、2023年12月31日現在の現金、現金同等物、および有価証券は8,100万ドルでした。この年間で最も多く使用した資本は、従業員の報酬と、当社の治療プログラムに関連する製造、臨床試験、前臨床活動などの外部の研究開発費でした。当面の必要額を超える現金は、資本の保全と流動性の観点から、当社の投資方針に従って投資されます。

2020年8月、私たちはJefferies LLCと公開市場売却契約（売買契約）を締結しました。これにより、既存の棚登録明細書に基づいて、最大1億5000万ドルの普通株式を「市場で」募集して随時、最大1億5000万ドルの普通株式を売却することが規定されています。2022年12月、私たちは公開市場売却契約の修正第2号を締結しました。これにより、売買契約に基づく総募集価格がさらに1億7,500万ドル引き上げられました。2024年6月30日現在、約1億9,450万ドルが販売契約に基づいて残っています。2024年6月30日までの3か月と6か月間、株式は売却されませんでした。2023年6月30日までの3か月と6か月間に、それぞれ約540万ドルと1,510万ドルの販売契約に基づき、普通株式4,286,831株と8,249,261株を純収入として売却しました。

会計基準体系化トピック205-40、財務諸表の提示—継続的な懸案事項、またはASCトピック205-40に基づき、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる要約連結財務諸表が発行された日から1年以内に期限が来たときに、状況や出来事によって将来の金融債務の履行能力について実質的な疑問が生じるかどうかを評価する責任があります。ASCトピック205-40で義務付けられているように、経営陣の評価では、要約連結財務諸表が発行された時点で完全に実施されていない経営陣の計画による潜在的な緩和効果を最初に考慮すべきではありません。大きな疑いがある場合、経営陣はその計画の緩和効果が、会社が継続企業として存続できるかどうかについての実質的な疑念を十分に軽減できるかどうかを評価します。ただし、経営陣の計画の緩和効果は、（i）財務諸表が発行された日から1年以内に計画が効果的に実施される可能性が高く、（ii）計画が実施されたときに、実質的な疑念を引き起こす関連する条件や出来事が緩和される可能性が高い場合にのみ考慮されます

財務諸表が発行された日から1年以内に継続企業として事業を継続できることについて。一般的に、計画が効果的に実施される見込みがあると見なされるためには、財務諸表が発行される日までに計画が会社の取締役会によって承認されている必要があります。

現在の事業計画に基づくと、2024年6月30日現在の現金および現金同等物をジェネンテックのペイメントと合わせると、流動性要件を満たすことができるのは2025年の第1四半期までに限られると予想されます。当社の重大な損失の歴史、事業からのマイナスのキャッシュフロー、現在手元にある流動性資源は限られており、事業資金を調達するための追加資金調達能力への依存から、この四半期報告書に含まれる財務諸表が発行された日から少なくとも今後12か月間、継続企業として存続できるかどうかについて経営陣の評価に至りました。当社が継続企業として事業を継続できるかどうかは、2023年の年次報告書およびこの四半期報告書に記載されているように前臨床および臨床プログラムを進めることを含め、事業資金を調達し、研究開発活動を支援するために多額の追加資金を調達できるかどうかにかかっています。2024年3月に機関投資家への普通株式とそれに付随する新株予約権の登録による直接募集を通じて資金を調達し、ジェネンテックの支払いを受ける予定ですが、継続企業として事業を継続し、事業資金を調達するためには、依然として多額の追加資本が必要です。私たちは、パブリックまたはプライベートエクイティまたはデットファイナンス、ロイヤルティファイナンス、または戦略的コラボレーションやその他のプログラムへの直接投資などのその他の資金源を通じて、多額の追加資本を積極的に探しており、今後も積極的に模索しています。新たに優先順位が変更された中核神経科前臨床プログラムの投機的な性質のため、新しい投資を誘致できない可能性があります。追加の資本は、許容できる条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。十分な資金が適時またはまったく利用できない場合、事業と見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある研究開発活動の延期、範囲の縮小、中止、変更などの追加のコスト削減措置を含む、流動性ニーズに対応するための追加措置を講じる必要があります。または、事業を完全に停止するか、すべてを清算するか、私たちの資産の一部、および/または米国破産法に基づく保護を求めています、そして投資の全部または一部を失う可能性があります。短期的に追加の資金を確保できない場合は、米国破産法に基づく保護を求めることがあります。私たちは、破産保護の申請が当社と利害関係者の最善の利益になるかどうかを調査してきましたが、今後も調査を続けます。

2023年4月のリストラ、2023年11月のリストラ、フランスのリストラは、2024年末までに実質的に完了すると予想していますが、各リストラの結果として、または関連する出来事により、現在検討されていないその他の費用や現金支出が発生する可能性もあります。さらに、これらのコスト削減措置やその他のコスト削減計画から期待される利益が予想どおりに達成されないか、まったく得られない場合や、利用可能な資本を予想よりも早く使用する場合があります。そうしないと、流動性ニーズが加速し、事業をさらに縮小または一時停止、または完全に停止せざるを得なくなる可能性があります。さらに、前臨床および臨床プログラムへの資金提供やその他の推進において、協力パートナーに一部依存しています。しかし、2023年6月にバイオジェンとノバルティスとのコラボレーション契約は終了し、2024年4月にKiteとのコラボレーション契約は失効しました。これらのコラボレーションの対象となったプログラムのいくつかや、ファブリー病、STAC-BBB、モジュラーインテグラーゼプログラムを推進できる新しいコラボレーションパートナーを特定するかもしれませんが、私たちはまだタイムリーに、許容できる条件で、またはまったく成功しない可能性があります。そうしないと、これらのプログラムを自分たちで進めるのに十分な追加資金を調達できない可能性があります。その場合、私たちは受け取りませんこれらのプログラムへの投資に対するあらゆる利益。いずれにせよ、これらの共同研究の対象となったプログラムや、ファブリー病、STAC-BBB、モジュラーインテグラーゼプログラムを進め、その他の方法で現在の運営計画を実行するためには、多額の追加資金が必要です。Jefferies LLCとの市場投入プログラムに基づく売却を含め、公開株式または非公開株式の募集を通じて追加の資本を調達した場合、既存の株主の所有権は希薄化されます。現在の株価の下落を考えると、このような希薄化は相当なものになる可能性があります。また、新しい株式の条件は、当社の普通株式よりも優先され、より優れた権利が含まれる可能性があります。ロイヤリティファイナンスやその他の協力、戦略的提携、第三者とのライセンス契約を通じて追加資金を調達する場合、候補製品、技術、将来の収益源または研究プログラムに対する特定の貴重な権利を放棄するか、不利な条件でライセンスを付与する必要がある場合があります。デットファイナンスを通じて追加資本を調達する場合、追加の債務の発生、資本支出、特定の取引の追求など、特定の行動を取る能力を制限または制限する特定の財務契約の対象となる場合があります。これらの契約のいずれかにより、製品候補を商品化したり、事業として運営したりする能力が制限される可能性があります。

さらに、私たちは独自のヒト治療薬に注力しているため、FDAまたは他の同等の外国の規制当局から製品候補の規制当局の承認を求める必要があります。このプロセスには、製品あたり数億ドルを超える費用がかかる可能性があります。新興バイオテクノロジー企業の株式市場のボラティリティや、米国および海外の一般的な経済および市場状況など、私たちの制御が及ばない外部要因により、資本市場へのアクセスが困難になる場合があります。特に、事業資金を調達するために必要な多額の追加資本を調達できるかどうかは、世界的な経済情勢や、米国および世界中の信用および金融市場の混乱とボラティリティによって悪影響を受ける可能性があります。これは、ロシアとウクライナの間で続いている紛争や中東での紛争などが最近経験したようなものです。私たちが受け入れられる条件で資金を調達できるかどうか、あるいはまったく確信が持てません。

キャッシュフロー

営業活動

2024年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は7,550万ドルでした。これは主に次の理由によるものです。

•850万ドルの非現金長期資産減損費用、580万ドルの株式ベースの報酬に関連するその他の非現金費用、260万ドルの減価償却、および250万ドルのオペレーティングリース使用権資産の償却を調整した8,520万ドルの純損は、30万ドルの割引および有価証券の減損の増加によって相殺されました 10万ドルの非現金調整。そして

•買掛金およびその他の未払負債が470万ドル減少し、未払報酬と従業員福利厚生が320万ドル減少し、リース負債が280万ドル減少しました。これらは、前払い費用およびその他の資産の360万ドルの減少、売掛金の40万ドルの減少、および売掛金の30万ドルの減少によって一部相殺されました。

2023年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は1億2,700万ドルでした。これは主に次の理由によるものです。

•純損失9,340万ドル（非現金営業権、無期限無形資産、および長期資産減損費用1億990万ドル、株式ベースの報酬に関連するその他の非現金費用、1,510万ドルの減価償却、770万ドルの減価償却、およびオペレーティングリース使用権資産の償却400万ドル）、400万ドルの所得税上の優遇措置によって相殺されました 640万円は、関連する無期限無形資産の減損および有価資産に対する割引の適用による繰延税金負債の取り消しに関するものです190万ドルの証券、そして

•繰延収益が1億5,430万ドル減少しました。これは主に、バイオジェンとのコラボレーション契約における解約関連の契約変更と、Kiteとのコラボレーション契約の見積もりの変更による影響で、未払報酬と従業員福利厚生が850万ドル減少しました。これは主に賞与の支払い、買掛金およびその他の未払負債の310万ドルの減少、およびリースの減少によるものです 250万ドルの負債。これらは、前払い費用およびその他の資産が550万ドル減少し、売掛金が100万ドル減少したことで一部相殺されました。

投資活動

2024年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された純現金は3,600万ドルでした。これは、3,470万ドルの有価証券の売却、110万ドルの有価証券の満期、および10万ドルの売却目的で保有されていると分類された資産の売却によるものです。

2023年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された純現金は7,820万ドルで、有価証券の満期は1億4,600万ドルでしたが、有価証券の5,210万ドルの購入と1,570万ドルの不動産および設備の購入によって一部相殺されました。

資金調達活動

2024年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は2,160万ドルでした。これは、普通株式の発行による収益2190万ドル、募集費用を差し引いた210万ドル、従業員株式購入計画に基づく普通株式発行による収益10万ドルで、50万ドルの株式報奨の純株式決済に関連して支払われた税金によって一部相殺されました。

2023年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は1,450万ドルでした。これは主に、市場での募集による1,510万ドルの収入（募集費用40万ドルを差し引いたもの）と、従業員株式購入計画に基づく普通株式購入による収益70万ドルで、130万ドルの株式報奨の純株式決済に関連して支払われた税金によって一部相殺されました。

営業資本と資本支出の要件

少なくとも今後数年間は営業損失が続くと予想しており、多額の追加資本を調達する必要があります。ウクライナでの戦争や中東での紛争、インフレ、気候変動、金利の上昇、その他の経済の不確実性とボラティリティの影響を含む現在のマクロ経済環境の影響は、世界の金融市場に大きな混乱をもたらしており、その結果、許容できる条件またはまったく条件で資本にアクセスする能力が損なわれ、ひいては流動性と事業を継続する能力に悪影響を及ぼす可能性があります懸念。2025年の第1四半期以降の将来の資本要件は、ジェネンテックのペイメントと合わせて、既存の現金および現金同等物を組み合わせることで、計画された事業資金を調達するのに十分になると予想されます。継続企業として事業を継続し、開発資金を調達するには、多額の追加資本を調達する必要があります。

製品候補の製造と潜在的な商品化（上記の「—財政状態—継続的な懸念」と「—流動性と資本資源—流動性」を参照）。

私たちは独自のヒト治療薬に注力しているので、候補製品についてFDAの承認を求める必要があります。このプロセスには、製品あたり数億ドルを超える費用がかかる可能性があります。当社の将来の資本要件は、以下を含む多くの将来の見通し要因に左右されます。

•初期段階のコア神経学プログラム製品候補の前臨床試験の結果。

•当社の製品候補と潜在的な製品候補の臨床試験の開始、進捗状況、タイミング、完了。

•規制当局の承認の結果、時期、費用

•コラボレーション契約の成功。

•規制要件の変更によって生じる可能性のある遅延。

•私たちが追求している製品候補の数。

•特許出願の提出と手続き、および特許請求の執行と弁護にかかる費用。

•将来のインライセンスおよびアウトライセンス取引のタイミングと条件。

•販売、マーケティング、製造、流通能力を確立するための費用と時期。

•製品候補の臨床用および商業用品の調達コスト。

•私たちが事業、製品、または技術を買収または投資する範囲（そのような買収や投資に関連する費用を含む）。そして

•潜在的な紛争や訴訟の費用。

契約上の義務

2023年12月31日現在の当社の将来の最低契約義務は、2023年の年次報告書で報告されました。2024年6月30日までの6か月間、2023年の年次報告書で以前に開示された契約上の義務から、通常の事業方針以外に重大な変更はありませんでした。

アイテム 3.市場リスクに関する定量的および質的開示

該当しません。

アイテム 4.統制と手続き

開示管理と手続きの評価

私たちは、取引法報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームに定められた期間内に記録、処理、要約、報告され、そのような情報が蓄積され、必要に応じて当社の経営陣（最高執行責任者や最高財務責任者を含む）に伝達され、必要な開示に関する迅速な決定が可能になることを合理的に保証するように設計された開示管理と手続きを維持しています。

最高経営責任者および最高財務責任者の監督の下、2024年6月30日現在の開示管理および手続き（取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている）の有効性を評価しました。その評価に基づいて、2024年6月30日現在、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であったと結論付けました。

統制と手続きに内在する制限

最高経営責任者、最高財務責任者を含む当社の経営陣は、当社の開示管理と手続き、および財務報告に関する内部統制によって、すべてのエラーや詐欺が防止されることを期待していません。制御システムは、どんなにうまく設計および運用されても、制御システムの目的が達成されていることを合理的に保証することしかできません。制御システムの設計にはリソースの制約が反映されます。統制のメリットはコストと相対的に考慮する必要があります。すべての統制システムには固有の制限があるため、統制を評価しても、当社の統制上の問題や不正事例（もしあれば）がすべて検出された、または検出されるという絶対的な保証はありません。これらの固有の制限は、開示および財務報告プロセスの既知の特徴であるため、これらのリスクを排除することはできませんが、軽減するための保護手段をプロセスに組み込むことは可能です。これらの固有の制限には、意思決定における判断がどのようなものになり得るかという現実が含まれます

欠陥があり、故障は単純なエラーやミスが原因です。統制は、一部の個人の個々の行為、2人以上の共謀、または経営陣による統制の無効化によっても回避できます。あらゆる統制システムの設計は、将来起こる可能性に関する特定の仮定に一部基づいています。当社の開示管理と手続き、および財務報告に関する内部統制は、目的の達成を合理的に保証するように設計されていますが、どのような設計であっても、将来のあらゆる状況下で定められた目標を達成するという保証はありません。時間が経つにつれて、状況の変化や方針や手続きの遵守度の低下により、統制が不十分になる可能性があります。費用対効果の高い制御システムには固有の制限があるため、エラーや詐欺による虚偽表示が発生しても検出されない場合があります。

財務報告に関する内部統制の変更

2024年6月30日までの四半期に発生した財務報告に対する当社の内部統制の変更のうち、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。

第二部その他の情報

アイテム 1.法的手続き

私たちは、法的手続き待ちの資料の当事者ではありません。時々、私たちは通常の業務過程で生じる法的手続きに関与することがあります。

アイテム 1A。リスク要因

以下に、2023年次報告書のパートI、項目1Aで以前に開示されたリスク要因からの変更を補足形式で示します。2023年次報告書のパートI、項目1Aで開示されている当社のリスク要因は、これらの補足リスクについてさらに議論するためのものです。当社の事業にとって重大なリスクと不確実性をより完全に理解するために、2023年次報告書のパートI、項目1Aで開示されているリスク要因を読んで慎重に検討することをお勧めします。

創業以来、多額の営業損失を被っており、当面は引き続き損失を被ると予想しています。

当社には、2024年6月30日までの6か月間は8,520万ドル、2023年12月31日、2022年12月31日に終了した年度はそれぞれ2億5,780万ドルと1億9,230万ドルを含む経常純損失の歴史があり、それ以外は1995年に事業を開始して以来、営業損失を計上してきました。将来の損失の程度と収益性のタイミングは不透明であり、当面は損失を被ると予想しています。私たちは創業以来、ジンクフィンガー（ZF）技術の開発に取り組んできましたが、これには多額の研究開発費が必要であり、今後もそうなるでしょう。現在までに、株式の発行、コラボレーション契約から得られる収益、当社の技術の非治療用途におけるその他の戦略的パートナーシップ、連邦政府の研究助成金、研究財団からの助成金から資金を調達してきました。前臨床の中核となる神経治療プログラムとキャプシドエンジニアリングプラットフォームの開発を続けているため、今後数年間はさらなる営業損失が発生すると予想しています。大きな製品収益を生み出し、収益性を達成するのに必要な時間が、現在の予想よりも長い場合、またはエクイティファイナンスやその他の資金源を通じて流動性を生み出すことができない場合、事業をさらに縮小または一時停止するか、完全に停止せざるを得ない可能性があります。

私たちが継続企業として事業を継続できるかどうかについては大きな疑問があります。事業計画を実行し、継続企業として事業を継続するには、多額の追加資金が必要です。十分な資金が適時またはまったく利用できない場合、事業と見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある研究開発活動の延期、範囲の縮小、中止、変更などの追加のコスト削減措置を含む、流動性ニーズに対応するための追加措置を講じる必要があります。または、事業を完全に停止するか、すべてを清算するか、私たちの資産の一部、および/または米国破産法に基づく保護を求めています。投資の全部または一部を失う可能性があります。将来の株式の売却や発行も、当社の株主の大幅な希薄化につながります。

創業以来、大幅な営業損失と営業キャッシュフローはマイナスで、収益性は得られていません。現在の事業計画に基づくと、2024年6月30日現在の利用可能な現金、現金同等物、有価証券を、ジェネンテックから短期的に受け取ると予想される5,000万ドルの前払いライセンス料とマイルストーン支払い（「ジェネンテック支払い」）を合わせると、2025年の第1四半期までの事業計画にのみ資金を提供するのに十分であると推定しています。私たちの財政状態は、私たちが継続企業として事業を継続できるかどうかについて大きな疑問を投げかけています。当社が継続企業として事業を継続できるかどうかは、2023年の年次報告書およびこの四半期報告書に記載されているように前臨床および臨床プログラムを進めることを含め、事業資金を調達し、研究開発活動を支援するために多額の追加資金を調達できるかどうかにかかっています。この点に関して、私たちは、パブリックまたはプライベートエクイティまたはデットファイナンス、ロイヤルティファイナンス、または戦略的コラボレーションやその他のプログラムへの直接投資などのその他の資金源を通じて、多額の追加資本を求め、今後も積極的に模索していきます。2024年3月に機関投資家への普通株式および付随ワラントの登録直接募集、または2024年の登録直接募集を通じて、プレースメントエージェントの手数料と当社が支払う推定募集費用を差し引いた後の純収入は約2,180万ドルになりました。ジェネンテックの支払いを受け取る予定ですが、継続企業として事業を継続し、事業に資金を提供するには、依然として多額の追加資本が必要です。追加の資本は、許容できる条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。特に、当社の事業継続能力は継続企業として認識されているため、特に現在の厳しいマクロ経済および市場状況を踏まえると、事業継続のための資金調達がより困難になる可能性があります。さらに、新たに優先順位を変更した中核神経科前臨床プログラムの投機的な性質の結果、新たな投資を誘致できない可能性があります。十分な資金が適時またはまったく利用できない場合、事業と見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある研究開発活動の延期、範囲の縮小、中止、変更などの追加のコスト削減措置を含む、流動性ニーズに対応するための追加措置を講じる必要があります。または、事業を完全に停止するか、すべてを清算するか、私たちの資産の一部、および/または米国破産法に基づく保護を求めています、そしてあなたはすべてを失うかもしれませんし

あなたの投資の一部。短期的に追加の資金を確保できない場合は、米国破産法に基づく保護を求めることがあります。私たちは、破産保護の申請が当社と利害関係者の最善の利益になるかどうかを調査してきましたが、今後も調査を続けます。

2023年4月、私たちは事業の再編と人員削減、およびカリフォルニアにおける社内製造および同種研究拠点の大幅な削減、つまり2023年4月の再編を発表しました。2023年11月、私たちは業務のさらなる再編と人員削減、つまり2023年11月のリストラを発表しました。これには、独自の神経学に焦点を当てたエピジェネティクスにリソースを集中させるための戦略的変革が含まれます規制プログラムとAAVキャプシドデリバリー技術、そして私たちを含むすべての米国事業を動かしています本社、カリフォルニア州リッチモンドの施設へ。2024年3月1日、当社の取締役会は、フランスでの事業を縮小し、2024年末までにフランスのヴァルボンヌにある施設を閉鎖すること、またはフランスのリストラを承認しました。2023年4月のリストラ、2023年11月のリストラ、フランスのリストラは、それぞれ2024年の第3四半期、2024年の第3四半期、2024年の第4四半期までに完了すると予想していますが、各リストラの結果として、または関連する出来事により、現在考えられていないその他の費用や現金支出が発生する可能性もあります。さらに、これらのコスト削減措置やその他のコスト削減計画から期待される利益が予想どおりに達成されないか、まったく得られない場合や、利用可能な資本を予想よりも早く使用する場合があります。そうしないと、流動性ニーズが加速し、事業をさらに縮小または一時停止、または完全に停止せざるを得なくなる可能性があります。さらに、私たちはこれまで、前臨床および臨床プログラムへの資金提供やその他の推進において、協力パートナーに一部依存してきました。しかし、2023年6月、バイオジェンとノバルティスとのコラボレーション契約は終了し、カイトとのコラボレーション契約は2024年4月にその条件に従って失効しました。私たちは、技術移転活動および追加の開発および商業マイルストーンの支払いが完了すると、1,000万ドルのマイルストーン支払いを受ける資格があるというジェネンテック契約を締結しましたが、技術移転マイルストーンの支払いを獲得するために必要な措置を講じることができない場合があります。その場合、当社の財政状態に悪影響が生じ、将来の開発または商業マイルストーンの支払いを受け取ることができなくなる可能性があります。さらに、これらのコラボレーションの対象となったプログラムのいくつか、ファブリー病やモジュラーインテグラーゼプログラムを推進できる新しいコラボレーションパートナーを特定することもありますが、許容できる条件で、またはまったくタイムリーに成功することはまだなく、成功することもないかもしれません。そうしないと、これらのプログラムや他のプログラムを自分たちで進めるのに十分な追加資金を調達できない可能性があります。その場合、何も受け取りませんこれらのプログラムへの投資に対する収益率。いずれにせよ、中核となる神経学プログラムだけでなく、ファブリー病、STAC-BBB、モジュラーインテグラーゼプログラムを進め、その他の方法で現在の事業計画を実行するためには、多額の追加資金が必要です。

Jefferies LLCとの市場投入プログラムに基づく売却を含め、公開株式または非公開株式の募集を通じて追加の資本を調達した場合、既存の株主の所有権は希薄化され、現在の株価の下落を考えると、このような希薄化は相当なものになる可能性があります。たとえば、2024年の登録直接募集では、24,761,905株の普通株を発行し、3,809,523株の普通株式を購入するための事前積立ワラント、および合計28,571,428株の普通株式を普通株1株あたりの価格（またはその代わりに事前積立ワラント）で購入するための付随ワラント、および付随する1株あたり0.84ドルのワラントを発行しました。さらに、私たちが発行する可能性のある新しい株式の条件には、当社の普通株式よりも優先される場合や、普通株式よりも優れた権利が含まれる場合があります。ロイヤリティファイナンスやその他の協力、戦略的提携、第三者とのライセンス契約を通じて追加資金を調達する場合、候補製品、技術、将来の収益源または研究プログラムに対する特定の貴重な権利を放棄するか、不利な条件でライセンスを付与する必要がある場合があります。デットファイナンスを通じて追加資本を調達する場合、追加の債務の発生、資本支出、特定の取引の追求など、特定の行動を取る能力を制限または制限する特定の財務契約の対象となる場合があります。これらの契約のいずれかにより、製品候補を商品化したり、事業として運営したりする能力が制限される可能性があります。

さらに、私たちは独自のヒト治療薬に注力しているため、FDAまたは他の同等の外国の規制当局から製品候補の規制当局の承認を求める必要があります。このプロセスには、製品あたり数億ドルを超える費用がかかる可能性があります。新興バイオテクノロジー企業の株式市場のボラティリティや、米国および海外の一般的な経済および市場状況など、私たちの制御が及ばない外部要因により、資本市場へのアクセスが困難になる場合があります。特に、事業資金を調達するために必要な多額の追加資本を調達する当社の能力は、最近経験したように、世界的な経済情勢や、米国および世界中の信用および金融市場の混乱とボラティリティによって悪影響を受ける可能性があります。私たちが受け入れられる条件で資金を調達できるかどうか、あるいはまったく確信が持てません。適切でタイムリーな資金を調達できないと、継続企業として事業を継続する能力と、テクノロジーや製品の候補を開発する能力に悪影響を及ぼします。

米国破産法に基づいて再編しようとした場合、将来の事業は不透明で、そのような再編が失敗したり、普通株式保有者が回復しなかったりする可能性があります。再編が成功しない場合、資産の一部または全部の清算を余儀なくされる可能性があります。

現在の事業計画に基づくと、2024年6月30日現在の現金、現金同等物、有価証券は、ジェネンテックのペイメントと合わせて、2025年の第1四半期までしか流動性要件を満たすことができないと予想されます。私たち

パブリックまたはプライベートエクイティまたはデットファイナンス、ロイヤルティファイナンス、または戦略的コラボレーションやその他のプログラムへの直接投資などの他のソースを通じて、多額の追加資本を引き続き積極的に模索していますが、これまでのところ、そのような追加資本を確保することに成功していません。その結果、破産保護の申請が当社と利害関係者の最善の利益になるかどうかを調査してきましたが、今後も調査を続けていきます。米国破産法に基づいて救済を申請した場合、当社の事業、製品候補を開発して事業計画を実行する能力、および継続企業として存続する能力は、破産手続きに関連するリスクと不確実性の影響を受けます。これには、とりわけ、再編計画を実行、確認、完了する能力、破産手続きの追加の多額の費用が含まれます破産から脱却して事業を執行するのに十分な資金を調達できること。その後の事業計画、およびそのような資金調達の条件を遵守する当社の能力、通常の方法で事業を継続する当社の能力、協力者、取引相手、従業員、その他の第三者との関係を維持する能力、合理的に受け入れられる条件で、またはまったく受け入れられる条件で、当社の事業に不可欠な契約を取得、維持、または更新する能力、主要な従業員を引き付け、動機付け、維持する能力、第三者の能力米国破産法の特定の条項を使用する当事者最初に破産裁判所の承認を求めずに契約を解除すること、当社が再編計画を提案・確認したり、受託者を任命したり、米国破産法第11章に基づく手続きを米国破産法第7章に基づく手続きに転換したりするための独占期間を終了または短縮するために、第三者が裁判所の承認を求めて取得する能力、および訴訟と当社の破産手続きに関心を持つ利害関係者およびその他の第三者の決定が、当社の事業運営と矛盾する可能性のある戦略計画。破産手続きが遅れると、事業を再編できなくなったり、破産手続きから抜け出したりするリスクが高まり、破産手続きに関連する費用が増加したり、業務の中断が長引いたりする可能性があります。さらに、破産手続きの過程で通常の業務範囲外の取引を行うには、破産裁判所の事前の承認が必要です。これにより、特定の出来事にタイムリーに対応したり、特定の機会を活用したりすることが制限される場合があります。破産手続きにはリスクと不確実性が伴うため、そのような手続き中に発生する可能性のある出来事の最終的な影響を正確に予測または定量化することはできません。米国破産法に基づく保護を求めた場合に、継続企業のような手続きから抜け出したり、普通株式の保有者が破産手続きから回復したりする保証はありません。

米国破産法第11章に基づく保護を追求できない場合、または求められたとしてもそのような手続きから首尾よく脱却した場合、当社の事業の全部または一部について、米国破産法第7章に基づく保護を求める必要があるかもしれません。このような場合、米国破産法で定められた優先事項に従って、第7章の受託者が任命または選出され、当社の資産を清算して分配することになります。第7章に基づく清算では、第11章に基づいて得られるものよりも利害関係者への分配が大幅に少なくなるか、まったく分配されないと考えています。これは主に、資産を管理された方法で継続企業としてではなく、短期間で売却またはその他の方法で不良処分しなければならない可能性があるためです。このような場合、投資の一部または全部を失う可能性があります。

私たちの技術の商業化は、他の企業とのコラボレーションにも一部依存します。将来協力者を見つけることができなかったり、協力者が製品開発努力を熱心に行わなかったりすると、技術や製品候補を開発できず、成長が遅くなり、普通株式の市場価値が低下する可能性があります。

私たち自身には、製品候補を完全に開発し、規制当局の承認を得て、商品化するための財源はありません。私たちは、前臨床試験や臨床試験などの研究開発活動に資金を提供するために、他のバイオ医薬品企業との協力に頼ってきましたし、今後も依存し続けると予想しています。また、製品候補の商品化に必要な長期にわたる規制当局の承認プロセスに資金を提供するために、このような協力に大きく依存すると予想しています。

たとえば、2024年8月2日、特定の神経変性疾患を治療するための静脈内投与型ゲノム医薬品を開発するジェネンテック契約をジェネンテックと締結しました。ジェネンテック契約の条件に基づき、私たちは技術移転と特定の前臨床活動を完了する責任を負い、ジェネンテックは結果として得られる製品のすべての臨床開発、規制上のやり取り、製造、およびグローバルな商品化について単独で責任を負います。

私たちは、自閉症や知的障害を含む特定の神経発達障害を治療するための製品候補を開発するためにノバルティスと協力契約を結び、アルツハイマー病、パーキンソン病を含むα-シヌクレイン関連疾患、その他の神経疾患を含むタウオパチーを治療するための製品候補を開発するためにバイオジェンと協力契約を締結しました。2023年6月、ノバルティスとバイオジェンとのコラボレーション契約は終了しました。また、がんに対する人工細胞療法を開発するためのカイトとの協力契約の当事者でもありましたが、その契約は2024年4月に期限切れになりました。これらの終了と有効期限により、当社はノバルティス、バイオジェン、カイトからマイルストーンの支払いやロイヤルティを受け取る資格がなくなり、そのような取引相手には、該当する契約に基づいてプログラムの開発や費用の払い戻しを行う義務がなくなります。リストラに関連して、私たちはこれらのコラボレーションの対象となったプログラムのさらなる開発を一時停止するという戦略的決定を下しました。将来的には、社内またはコラボレーションパートナーとの開発の可能性を含め、そのような契約の対象となったプログラムのいくつかを進めるための代替オプションを特定する可能性があります。しかし、私たちは

代替の適切なコラボレーションパートナーの特定や、有利な代替コラボレーション契約の交渉など、そのようなオプションを首尾よく確保できることを保証することはできません。このような場合、十分な資本リソースが不足しているなどの理由で、これらのコラボレーション契約の対象となるプログラムの開発を継続できない、または継続したくない場合があります。

追加のコラボレーションを確保できない場合、または協力者が製品候補の開発、規制当局の承認、商品化を熱心に進めることができない、または進めたくない場合、当社の成長は、当社の技術や製品候補の開発のための資金調達能力、および継続企業としての事業を継続する能力に遅れ、悪影響を及ぼす可能性があります。また、事業の中止を求められることもあります。たとえば、ファブリー病遺伝子治療プログラムへの新規投資は、このプログラムへの共同パートナーまたは外部投資を首尾よく確保できる場合を除き、またそれまで延期することを決定しましたが、そのような取り組みがタイムリーに成功するという保証はありません。その場合、これらのプログラムへの投資から利益を得ることができず、継続企業として事業を継続する能力に重大な悪影響が及ぶ可能性があります。さらに、私たちの継続的な協力者は、事前の通知なしに開発プログラムをサブライセンスまたは放棄することがあります。また、協力者と意見の相違や紛争が生じ、関連する製品開発が遅れたり中止されたりすることがあります。さらに、当社の協力者の事業や運営は、事業再編、買収、その他の戦略的取引によって大きく変化し、当社のプログラムを進める能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

一般的なコラボレーションでは、特定のマイルストーンの達成に基づいて候補製品の研究開発から収益を受け取り、商品化された製品の売上の割合に基づいてロイヤルティを受け取ることを期待しています。これらのマイルストーンの達成は、私たちがコントロールできない協力者の努力と、私たち自身の努力に一部かかっています。さらに、企業結合、協力者の事業戦略の変更、財政難などの要因により、その協力者は、その協力者とのコラボレーション契約の対象となる製品候補の開発を放棄したり、開発を遅らせたりする可能性があります。たとえば、ノバルティスとバイオジェンがそれぞれ当社とのコラボレーション契約を終了するという決定は、それぞれ最近の戦略的見直しに関するものでした。さらに、私たちが失敗したり、コラボレーションパートナーが特定のマイルストーンを達成できなかったりすると、コラボレーション契約が終了する可能性があります。これにより、そのコラボレーション契約に基づいて追加のマイルストーン支払いを獲得できなくなり、収益が減少します。さらに、コラボレーション製品の候補が関連する規制当局によって開発され、マーケティング用に承認されたとしても、商品化された製品の売上が期待に応えられなかった場合、予想よりも低いロイヤルティを受け取る可能性があります。いずれにせよ、私たちのコラボレーションに関連するマイルストーンやロイヤリティの支払い機会は、達成するにはかなりのリスクを伴い、決して受け取ることができないかもしれません。したがって、投資家は、私たちが進行中のコラボレーションで提供される可能性のあるマイルストーンの支払いをすべて受け取ると想定すべきではありません。また、私たちのコラボレーションでは、これ以上重要なマイルストーンの支払いやロイヤリティの支払いを受け取ることができない可能性があります。

私たちはのれんおよび無期限無形資産を完全に減損しており、長期資産の大幅な減損を記録しています。将来、長期資産がさらに減損した場合、多額の追加料金を計上するよう求められる可能性があります。

事象や状況の変化により、資産の帳簿価額を完全に回収できない可能性があることが判明した場合はいつでも、資産や設備、借地権の改善、使用権資産などの長期資産の帳簿価額を減損していないかを評価します。潜在的な減損を示し、減損テストのきっかけとなる要因には、一般的なマクロ経済状況、業界や市場特有の状況、法的要因、事業環境または事業の経営成績の不利な変化、正味簿価額と比較した株価と時価総額の持続的な下落などがありますが、これらに限定されません。2023年12月31日に終了した年度と2024年6月30日までの6か月間に、それぞれ1億5,500万ドルと550万ドルの減損費用を認識しました。2023年にのれんと無期限無形資産を完全に減損し、2023年と2024年の両方で長期資産を大幅に減損しました。今後も、その長期資産が減損するかどうかを引き続き評価していきます。現在、フランス事業の縮小とそれに対応するフランス人全従業員の人員削減、およびブリスベン施設の閉鎖を最終決定しており、過去12か月間に関連して減損が発生していることが判明しました。たとえば、リース施設の転貸率や売却目的で保有されている資産の売却価格が見積もりよりも低い場合など、追加の減損費用が発生する可能性は十分にあります。これらの減損費用に関する追加情報については、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1に含まれる要約連結財務諸表の添付注記の「注記6 — 売却目的で保有されている資産の減損および減価償却」を参照してください。

状況の変化（その多くは当社の制御が及ばないもの）、または長期資産の適切な評価に使用される仮定と見積もりに関連する多数の変数により、将来、当社の長期資産に多額の追加減損費用が発生し、当社の業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは現在、Nasdaq Stock Market LLC、またはNasdaqの上場基準を満たしておらず、また遵守を取り戻せない可能性があるため、その結果、当社の普通株式は上場廃止になる可能性があります。上場廃止は、当社の普通株式の流動性に悪影響を及ぼし、当社の普通株式の市場価格が下落する可能性があります。また、事業資金を調達し、継続企業として事業を継続するための十分な追加資本を獲得する能力は大幅に損なわれます。

当社の普通株式は現在、ナスダック・グローバル・セレクト・マーケットに上場しています。ナスダック・グローバル・セレクト・マーケットには、上場を続けるために企業が満たさなければならない最低要件があります。これらの要件には、30取引日以上にわたって終値が1株あたり1.00ドルを下回らないように、最低終値を1株あたり1.00ドルに維持すること、または入札価格要件が含まれます。2024年4月24日、上場資格スタッフまたはナスダックのスタッフから、過去30営業日連続で当社の普通株式の入札価格が1株あたり1.00ドルを下回ったため、ナスダック上場規則5450（a）（1）の継続上場要件に定められた入札価格要件を満たしていないことを通知する不備通知または通知を受け取りました。この通知は、ナスダック・グローバル・セレクト・マーケットへの当社の普通株式の上場にすぐには影響しません。ナスダック上場規則5810 (c) (3) (A) に従い、当社の普通株式に最低10取引日の間、1株あたり最低1.00ドルの最低終値入札価格を維持させることで、180暦日、つまり2024年10月21日までに買価格要件の遵守を取り戻すことができます。コンプライアンス期間の満了前に入札価格要件の遵守を取り戻せなかった場合、ナスダックがこの期間を延長する裁量を行使しない限り、当社の普通株式はナスダックによる上場廃止措置の対象となる可能性があります。

株式併合により買値要件を満たすことはできますが、株式併合が株主によって承認されることや、株式併合が実施されてもナスダック上場を維持するのに十分であることを保証することはできません。さらに、株式併合が実施された場合、株式併合後の当社の普通株式の新株1株あたりの市場価格が変わらないこと、または株式併合前に発行された当社の普通株式の旧株式数の減少に比例して上昇するという保証はありません。当社の普通株式の流動性は、株式併合後に発行される当社の普通株式の数が減少することを考えると、株式併合によって悪影響を受ける可能性があります。さらに、株式の逆分割後、結果として生じる当社の普通株式の市場価格は、新しい投資家を引き付けず、それらの投資家の投資要件を満たさない可能性があります。

当社が入札価格要件の遵守を取り戻せなかった場合、ナスダックが当社に延長を認めなかった、パネルが有利な決定を認めなかったため、またはナスダックへの上場を継続するためのその他の要件を引き続き遵守しなかったために、当社の普通株式がナスダックから上場廃止になった場合、当社の普通株式の取引は店頭市場または電子掲示板で行われる可能性がありますピンクシーツや店頭掲示板などの非上場証券のために設立された掲示板ですが、設立することはできません当社の普通株がそのような代替取引所または市場での取引に適格であるという保証。

さらに、当社の普通株式がナスダックから上場廃止された場合、普通株式の流動性が悪影響を受け、普通株式の市場価格が下落し、事業資金を調達するための十分な追加資本を獲得し、継続企業として事業を継続する能力が大幅に損なわれ、普通株式の取引が州証券法の連邦優先権を失う可能性があります。さらに、証券アナリストによる報道がさらに減少する可能性もあり、ニュースメディアやブローカーディーラーは、当社の普通株式に市場を開いたり、その他の方法で当社の普通株式への関心を求めたりしたりすることを思いとどまらせる可能性があり、その結果、当社の普通株式の価格がさらに下落する可能性があります。さらに、上場廃止は、協力者、ベンダー、サプライヤー、従業員の私たちに対する信頼や従業員の士気に悪影響を与える可能性もあります。

アイテム 2.株式の未登録売却、収益の使用、発行者による株式の購入

[なし]。

アイテム 3.シニア証券のデフォルト

該当しません。

アイテム 4.鉱山の安全に関する開示

該当しません。

アイテム 5.その他の情報

ジェネンテックとのエピジェネティック規制とキャプシドデリバリーライセンス契約

2024年8月2日、当社は、特定の神経変性疾患を治療するための静脈内投与ゲノム医薬品を開発するために、ロシュグループのメンバーであるジェネンテックまたはジェネンテックと、エピジェネティック規制およびキャプシドデリバリーライセンス契約、またはジェネンテック契約を締結しました。ジェネンテック契約に基づき、当社は、タウを対象とした当社独自のジンクフィンガーリプレッサー（ZFR）と、2つ目の非公開の神経学ターゲットを対象とした当社独自のZFRの独占ライセンスをジェネンテックに付与しました。同社はまた、タウまたは2番目の神経学的標的を対象とした治療法に使用する、当社独自の神経向性アデノ随伴ウイルスキャプシド、Stac-BBBの独占ライセンスをジェネンテックに付与しました。ジェネンテック契約に定められた該当する独占期間中は、当社が（自社で、または第三者とともに、または第三者に）タウまたは第2の神経学ターゲット向け製品を使用することを禁じられています。ジェネンテック契約の条件に基づき、会社は技術移転と特定の前臨床活動の完了に責任を負い、ジェネンテックは結果として得られる製品のすべての臨床開発、規制上のやり取り、製造、およびグローバルな商品化に単独で責任を負います。ジェネンテック契約に基づき、ジェネンテックは2024年8月末頃に当社に4,000万ドルの前払いライセンス料を支払う義務があり、技術移転活動の完了後、1,000万ドルのマイルストーン支払いを会社に支払う義務があります。さらに、当社は、ジェネンテック契約に基づき、複数の潜在的な製品にわたって最大19億ドルの開発および商業上のマイルストーンを獲得する資格があり、特定の減額を条件として、そのような製品の純売上高に対して1桁半ばから10桁未満の2桁のロイヤリティを段階的に獲得できます。

ジェネンテック契約は、製品ごと、また国ごとに、当該製品に関するロイヤリティの支払い義務がその国で残存しなくなる日まで継続され、その時点で、当該国の当該製品に関するジェネンテック契約は失効します。ジェネンテックには、便宜上、ジェネンテック契約を終了する権利があります。各当事者は、相手方の重大な違反が未解決であることを理由に、ジェネンテック契約を終了する権利を有します。

上記は、ジェネンテック契約の重要な条件の簡単な説明に過ぎず、ジェネンテック契約に基づく当事者の権利と義務、およびそれによって意図される取引についての完全な記述ではなく、ジェネンテック契約の全文によって完全に認定されます。ジェネンテック契約の全文は、ジェネンテック契約の全文によって認定されます。ジェネンテック契約の全文は、ジェネンテック契約の全文によって認定されます。そのコピーは、当四半期のフォーム10-Qに関する当社の四半期報告書の別紙として提出されます 2024年9月30日に終了しました。

アイテム 6.展示品

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* 別紙32.1として添付されている証明書は、2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に従って採択された、米国商務省第18条1350に基づくフォーム10-Qのこの四半期報告書に添付されており、改正された1934年の証券取引法の第18条の目的上、登録者によって「提出」されたとはみなされません。