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PaulaRaganMember2024-06-300001501697xfor： ArtTaverasMember2024-04-012024-06-30 アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントン D. C. 20549
_____________________________________________________________________________________
形式 10-Q
_____________________________________________________________________________________
(マーク1) | | | | | |
| ☒ | 1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで2024年6月30日
あるいは…。 | | | | | |
| ☐ | 1934 年証券取引所法第 13 条または第 15 条 （ d ） に基づく移行報告書 |
_から_への過渡期
委員会ファイル番号 ： 001-38295
_____________________________________________________________________________________
X4 製薬株式会社.
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
_____________________________________________________________________________________ | | | | | |
デラウェア州 (明またはその他の司法管轄権 会社や組織) | 27-3181608 (税務署の雇用主 識別番号) |
| |
61 ノースビーコンストリート, 4 階 ボストンです, マサチューセッツ州 （ 主 要 執行 役 所の 住 所 ） | 02134 (郵便番号) |
(857) 529-8300
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
____________________________________________________________________________
同法第12(B)節により登録された証券： | | | | | | | | | | | | | | |
| クラスごとのタイトル | | 取引コード | | 登録された各取引所の名称 |
| 普通株は一株当たり0.001ドルの価値があります | | XFOR | | ナスダック株式市場有限責任会社 |
登録者が （ 1 ） 過去 12 ヶ月間に 1934 年の証券取引法第 13 条または第 15 条 （ d ） によって提出されるすべての報告書を提出したかどうか （ または登録者がそのような報告書を提出することを要求されたそれより短い期間 ） 、および （ 2 ） 過去 90 日間にそのような提出要件の対象となっていたかどうかをチェックマークで示す。 はい***☐
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間)に、S−t規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい***☐
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小報告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。 | | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速ファイルサーバ | ☐ | | ファイルマネージャを加速する | ☐ |
| 非加速ファイルサーバ | ☒ | | 規模の小さい報告会社 | ☒ |
| | | 新興成長型会社 | ☐ |
新興成長会社の場合は、登録者が取引法第 13 条 （ a ） に基づいて提供される新しいまたは改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示します。 ↓ ↓
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義される)☐*☒
2024 年 8 月 5 日時点で、登録者は 168,499,514普通株は、1株当たり0.001ドルで、発行された。
| | | | | | | | |
| |
| |
| 第 1 部 ： 財務情報 | |
第1項。 | 財務諸表 | 7 |
| 連結バランスシート （ 未監査 ） 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在 | 7 |
| 2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期営業利益および総合損益 （ 未監査 ） の連結表 | 8 |
| 連結財務諸表 2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期における株主資本 （ 未監査 ） | 9 |
| 2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期連結キャッシュ · フロー決算書 （ 未監査 ） | 11 |
| 簡明合併財務諸表付記(未監査) | 12 |
第二項です。 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 29 |
第三項です。 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 35 |
第四項です。 | 制御とプログラム | 35 |
| 第2部：その他の情報 | |
第1項。 | 法律手続き | 36 |
プロジェクト1 A | リスク要因 | 36 |
第二項です。 | 未登録株式証券販売と収益の使用 | 68 |
第三項です。 | 高級証券違約 | 68 |
第四項です。 | 炭鉱安全情報開示 | 68 |
第5項。 | その他の情報 | 68 |
第6項。 | 展示品 | 70 |
署名 | 71 |
前向き陳述に関する警告説明
このForm 10-Q四半期報告書は、1933年証券法(“証券法”)第27 A節および1934年証券取引法(“取引法”)第21 E節の意味に適合する前向き表現を含み、これらの前向き表現は、未来の事件または私たちの将来の業務または財務表現と関連している。歴史事実に関する陳述以外に、本10-Q表四半期報告に含まれるすべての陳述は、著者らの戦略、未来運営、未来財務状況、未来収入、予想コスト、見通し、計画と管理目標に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。これらの表現は、前向き用語“可能”、“すべき”、“予想”、“意図”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在”、“継続”またはこれらの用語または他の同様の用語の負の意味によって識別することができる。私たちの展望性陳述はわが社に対する一連の期待、仮説、推定と予測に基づいており、未来の結果或いは業績の保証ではなく、重大なリスクと不確定性に関連している。私たちはこのような展望的声明で開示された計画、意図、または期待を本当に達成できないかもしれない。実際の結果またはイベントは、これらの前向きな陳述で開示された計画、意図、および予想とは大きく異なる可能性がある。これらの展望的陳述は、“リスク要因”と題する節および本報告の他の部分で説明されたリスクを含む、いくつかの既知および未知のリスク、不確実性および仮定に支配される:
•XOLREMDIのビジネス化への期待と目標ＴＭXOLREMDIは私たちが商業販売に許可された唯一の製品であり、私たちはそれにほぼ完全に依存して未知の市場規模と成長潜在力を生成しており、これまで製品販売から相当な収入を得ていなかった
•私たちの現在と未来の臨床前研究と臨床試験及び関連準備作業の開始、時間、進捗と結果、そして試験結果はどのくらいの時間で公表され、そして私たちの研究と開発計画
•私たちの任意の製品または候補製品がもたらす可能性のある潜在的な利点は、臨床的実用性を含む
•私たちの既存製品または候補製品、または私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品は、規制承認の時間および能力、ならびに任意の関連する制限、制限、または承認された候補製品ラベル上の警告を獲得し、維持することができる
•私たちは私たちの製品や候補製品の研究、開発、製造、商業化を計画している
•私たちが私たちの候補製品に規制申請を提出する時間と、アメリカと他の国の規制発展
•私たちの製品および候補製品の市場規模および成長潜在力(承認されれば)、および支払人から得られる可能性のある補償を含む、私たちの製品および候補製品の市場受容率および程度
•米国食品医薬品局(FDA)と欧州委員会が指定した利点は、高速チャネル、孤児薬物、突破療法を含むが、これらに限定されない
•私たちのビジネス化マーケティング能力戦略
•私たちは合格した従業員とキーパーソンの能力を引きつけて維持します
•私たちの競争地位と私たちの競争相手や私たちの業界に関する発展と予測
•知的財産権保護能力の獲得と維持に対する私たちの期待は
•競争療法の成功や可能性があります
•私たちの将来の運営、財務状況、収入、コスト、支出、現金使用、資本要件、または追加融資需要に対する私たちの推定と予想
•私たちはより多くの候補製品を許可し、買収し、開発し、商業化する予定です
•法規制の影響
•私たちは私たちのビジネス目標に一致した大きなビジネス潜在力を持つより多くの候補製品を探す予定です
•私たちは追加資本を集めたり、十分な収入を達成したり、私たちの業務と運営計画に適切な資金を提供することができます
•私たちの戦略、将来性、計画、期待、または目標
•その他のリスクと不確実性には、本四半期報告書の“リスク要因”の一部に列挙されたリスクと不確実性が含まれている。
我々の実際の結果と前向き陳述に明示または示唆された結果とが大きく異なる可能性のある重要な要因の議論については，本四半期報告における“リスク要因”と題する章を参照されたい。このような要素のせいで、私たちはあなたにこの四半期の報告書の展望的な陳述が正確であることが証明されることを保証することができません。しかも、もし私たちの展望的な陳述が不正確であることが証明されたら、この不正確さは実質的である可能性がある。このような展望的陳述の重大な不確実性を考慮して、あなたはこれらの陳述を私たちまたは任意の特定の時間枠内で、または私たちの目標と計画の陳述または保証を完全に達成しないために、私たちまたは他の誰もと見なしてはならない。私たちは法律の要求がなければ、新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も公開更新する義務はない。したがって、あなたはこのような展望的な陳述に依存してはいけません。この四半期の報告日の後の任意の日付として私たちの観点を考慮してはいけません
我々の業務に関する選定リスクの概要
私たちの業務は重大な危険と不確実性に直面している。以下のいずれかのリスクが発生すれば、私たちの業務、財務状況、経営結果は重大な悪影響を受ける可能性があります。あなたはこの四半期報告書第I部分1 A項“リスク要因”の節での私たちのリスク要因の全面的な議論を慎重に検討し、考慮しなければならない。より重大なリスクには以下のリスクが含まれています
•私たちの設立以来、私たちはすでに大きな損失が発生しており、製品販売から著しい収入が発生しておらず、私たちがいつ、私たちの投資と目標を支援するのに必要なレベルや時間にXOLREMDIの販売から有意義な収入を生み出すことができるかどうかを予測することはできません。私たちが収入と利益を創出する能力は、私たちがXOLREMDIを商業化することに成功し、市場の承認を得て、私たちの候補製品(mavorixaforを含む)または私たちが将来開発、許可、または買収する可能性のある他の候補製品を商業化する能力に依存する。私たちが規制部門のこれらの候補製品の承認を得ることに成功しても、私たちは将来の損失の程度を予測することができず、これらの候補製品のいずれがいつ私たちに収入をもたらすか分からない。私たちは予測可能な未来に損失が続くと予想して、私たちは決して達成したり利益を維持したりしないかもしれない。
•私たちは多くの追加資金が必要になるだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちはどんな製品開発計画や商業化努力を延期、減少、または廃止させることを余儀なくされるかもしれない。
•追加資本を調達することは、私たちの投資家を希釈し、私たちの運営を制限するか、あるいは私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれない。将来の債務義務は私たちをリスクに直面させる可能性があり、これらのリスクは私たちの業務、経営業績、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの株主のさらなる希釈を招く可能性がある。
•我々は，我々の商業製品XOLREMDIの成功と，我々が開発した候補製品mavorixaforにほぼ完全に依存しており，他の慢性好中球減少性疾患の潜在的治療への応用を推進している。私たちは、私たちが規制部門の承認を得ることができるかどうか、あるいはMavorixaforを商業化し、他の慢性好中球減少症または任意の他の候補製品の治療に成功したかどうかを決定することはできない。
•FDAと同様の外国規制機関の規制審査と承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できないが、もし私たちが最終的に私たちの候補製品に対する規制部門の承認を得られなければ、追加のmavorixafor適応を含めて、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
•Genzyme，ベスイスラエル女性執事医療センター，ジョージシティ大学，Dana−Farber癌研究所とのライセンス契約に依存して，特許や特許出願の使用を許可している。これらの権利を終了するか、またはこれらの合意の下での義務を遵守しないことは、私たちの業務に実質的な損害を与え、私たちの候補製品の開発または商業化を阻止する可能性がある。
•臨床試験の結果は私たちの製品候補声明を支持しないかもしれない。
•私たちは十分な数の患者を直ちに私たちの臨床試験に参加することができないかもしれません。これは候補製品の臨床試験を延期あるいは阻止するかもしれません。
•Mavorixafor突発症状や他の慢性好中球減少症のビジネス機会が予想より小さい場合、私たちの将来Mavorixaforからの潜在収入は悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務は影響を受ける可能性がある。
•著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時的な頂線と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
•私たちが規制の承認を受けた候補製品はまだ将来の開発と規制の困難に直面する可能性があり、どの承認された製品も広範な承認後の規制要求の制約を受けるだろう。また、私たちが発売許可を得たどの候補製品もマーケティング制限や市場撤退を受ける可能性があり、規制要求を遵守できなかったり、私たちの製品が予期しない問題に遭遇した場合、処罰を受ける可能性があります。
•FDAと他の規制機関は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。もし私たちが発見されたり、不正に非ラベル用途を普及させたりすると、私たちは重大な責任を負うかもしれない。
•FDAが私たちの候補製品に指定する画期的な治療法や迅速なチャネルは、より速い開発や規制審査や承認プロセスをもたらさない可能性があり、これらの指定は、これらの指定された候補製品が上場承認される可能性を増加させることはありません。
•販売およびマーケティング能力を確立することができない場合、または当社の製品または候補製品を販売および販売するために第三者と選択的に合意することができなければ、承認された候補製品を商業化することに成功することができないかもしれない。
•私たちの候補製品は決してアメリカ以外で承認されないかもしれません。これは私たちの市場機会を制限し、私たちの業務を損なう可能性があります。
•私たちの商業製品は不利な定価法規、第三者精算やり方、あるいは医療改革措置の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうことになります。
•私たちは大規模な臨床や商業規模で候補製品を生産する上で経験が限られていて、生産施設がありません。著者らは現在、第三者メーカーによる馬伏里沙福、活性薬物成分(“原料薬”)の生産とマヴォリシャ完成品カプセルメーカーに依存している。もし私たちがこのような第三者の問題に直面すれば、mavorixaforの生産が延期される可能性があり、これは私たちの運営結果を損なう可能性がある。
•著者らは第三者CROによる臨床前研究と臨床試験を行った。もしこれらのCROが契約責任の履行に成功したり、予想された期限までに完了できない場合、私たちは規制機関の私たちの候補製品の承認を得ることができないか、または商業化することができず、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。
•私たちのサプライチェーンの中断は私たちの製品の商業供給を混乱させるかもしれない。
•もし私たちが私たちの知的財産権を保護できなければ、私たちの競争地位は損なわれるかもしれない。
•第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
•当社の将来の成功は、熟練したバイオテクノロジー人材の競争環境の中で、役員を維持し、主要人材を引き付け、維持、モチベーションを高める能力にかかっています。
•私たちは私たちの組織の規模を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する時に困難に直面するかもしれない。
•当社のタームローンは、事業運営の柔軟性を制限する制限があります。
第 1 部財務情報
項目 1 。 財務諸表。
X4 製薬株式会社
簡明合併貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査) | | | | | | | | | | | |
| 2024年6月30日 | | 2023年12月31日 |
| 資産 | | | |
| 流動資産： | | | |
| 現金 · 現金同等物 | $ | 147,218 | | | $ | 99,216 | |
| 有価証券 | 21,536 | | | 15,000 | |
| 研究開発奨励金債権 | 854 | | | 562 | |
| 在庫品 | 831 | | | — | |
| 前払い費用と他の流動資産 | 4,977 | | | 7,298 | |
| | | |
| 流動資産総額 | 175,416 | | | 122,076 | |
| 財産と設備、純額 | 808 | | | 745 | |
| グッドウィル | 17,351 | | | 17,351 | |
| 無形資産、純額 | 10,375 | | | — | |
| 使用権資産 | 4,872 | | | 5,650 | |
| その他の資産 | 1,789 | | | 1,436 | |
| 総資産 | $ | 210,611 | | | $ | 147,258 | |
負債と株主権益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 売掛金 | $ | 7,986 | | | $ | 8,947 | |
| 経費発生 （ 注 9 ） | 19,744 | | | 12,816 | |
| 賃貸負債の当期分 | 1,172 | | | 1,099 | |
| | | |
| 流動負債総額 | 28,902 | | | 22,862 | |
| 長期債務 （ 増額を含む ） （ 割引後 ） | 75,030 | | | 54,570 | |
| リース負債 | 2,026 | | | 2,612 | |
| ワラント責任 （ 注 5 ） | 9,223 | | | 15,683 | |
| その他の負債 | 979 | | | 432 | |
| 負債総額 | 116,160 | | | 96,159 | |
| 引受金及び又は事項(付記12) | | | |
| 株主権益： | | | |
普通株、$0.001額面は500,000,0002024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日時点での株式認可 168,196,180そして 167,434,5952024 年 6 月 30 日現在および 2023 年 12 月 31 日現在発行済株式および発行済株式 | 168 | | | 167 | |
| 追加実収資本 | 533,280 | | | 528,956 | |
| その他の総合損失を累計する | (159) | | | (119) | |
| 赤字を累計する | (438,838) | | | (477,905) | |
| 株主権益総額 | 94,451 | | | 51,099 | |
総負債と株主権益 | $ | 210,611 | | | $ | 147,258 | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
X4 製薬株式会社
連結営業計算書および包括的損益計算書 （ 損失 ）
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | | 6 月 30 日までの半年 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| | | | | | | |
| 製品収入、純額 | $ | 563 | | | $ | — | | | $ | 563 | | | $ | — | |
| コストと運営費用： | | | | | | | |
| 収入コスト | 268 | | | — | | | 268 | | | — | |
| 研究 · 開発 | 20,914 | | | 15,601 | | | 40,768 | | | 37,664 | |
| 販売、一般、行政 | 13,278 | | | 10,204 | | | 30,713 | | | 17,445 | |
| 非金融資産の売却利益 （ 注 17 ） | (105,000) | | | — | | | (105,000) | | | — | |
| 営業 （ 収益 ） 費用総額 | (70,540) | | | 25,805 | | | (33,251) | | | 55,109 | |
| 営業収入(赤字) | 71,103 | | | (25,805) | | | 33,814 | | | (55,109) | |
| その他の収入(費用)、純額： | | | | | | | |
| 利 子 収入 | 1,565 | | | 914 | | | 2,631 | | | 1,749 | |
| 利子費用 | (2,176) | | | (1,148) | | | (4,050) | | | (2,257) | |
| 株式証負債の公正価値変動を認める | 20,215 | | | (29,860) | | | 6,460 | | | (24,421) | |
| その他の純収入 | 144 | | | 202 | | | 249 | | | 325 | |
| その他の収入を合計して純額 | 19,748 | | | (29,892) | | | 5,290 | | | (24,604) | |
| 所得税未払いの収入 | 90,851 | | | (55,697) | | | 39,104 | | | (79,713) | |
| 所得税支給 | 18 | | | 15 | | | 37 | | | 19 | |
| 純収益(赤字) | $ | 90,833 | | | $ | (55,712) | | | $ | 39,067 | | | $ | (79,732) | |
1 株当たり純利益 （ 損失 ） ： 基本 | $ | 0.45 | | | $ | (0.33) | | | $ | 0.20 | | | $ | (0.51) | |
| | | | | | | |
普通株式の加重平均株価 ： 基本 | 200,440,473 | | | 168,737,764 | | | 200,216,035 | | | 157,415,524 | |
| 1 株当たり純利益 （ 損益 ） ： 希釈 | $ | 0.45 | | | $ | (0.33) | | | $ | 0.19 | | | $ | (0.51) | |
| 普通株式の加重平均株価 ： 希釈 | 200,801,311 | | | 168,737,764 | | | 200,455,883 | | | 157,415,524 | |
| | | | | | | |
| その他総合収益(損失)、税引き後純額： | | | | | | | |
| 純収益(赤字) | $ | 90,833 | | | $ | (55,712) | | | $ | 39,067 | | | $ | (79,732) | |
| 市場債権の未実現損失の変動 | (6) | | | — | | | (42) | | | — | |
| 総合収益(赤字) | $ | 90,827 | | | $ | (55,712) | | | $ | 39,025 | | | $ | (79,732) | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
X4 製薬株式会社
株主権益報告書を簡明に合併する
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通株 | | その他の内容
支払い済み
資本 | | 他の総合を累計する
損 | | 積算
赤字.赤字 | | 総額
株主の
株式会社 |
| 株価 | | 金額 |
| 2023年12月31日の残高 | 167,434,595 | | | $ | 167 | | | $ | 528,956 | | | $ | (119) | | | $ | (477,905) | | | $ | 51,099 | |
| | | | | | | | | | | |
| 株式単位の帰属を制限する | 503,186 | | | 1 | | | (1) | | | | | | | — | |
| 株に基づく報酬費用 | | | | | 1,739 | | | | | | | 1,739 | |
| 有価証券は赤字を実現していない | | | | | | | (36) | | | | | (36) | |
| 純損失 | | | | | | | | | (51,766) | | | (51,766) | |
| 2024 年 3 月 31 日現在の残高 | 167,937,781 | | | $ | 168 | | | $ | 530,694 | | | $ | (155) | | | $ | (529,671) | | | $ | 1,036 | |
| | | | | | | | | | | |
| 従業員株式買取計画に基づく普通株式の発行について | 235,068 | | | | | 158 | | | | | | | 158 | |
| | | | | | | | | | | |
| 株式単位の帰属を制限する | 23,331 | | | | | | | | | | | — | |
| 株に基づく報酬費用 | | | | | 2,428 | | | | | | | 2,428 | |
| 有価証券は赤字を実現していない | | | | | | | (4) | | | | | (4) | |
| 純収益(赤字) | | | | | | | | | 90,833 | | | 90,833 | |
| 2024年6月30日の残高 | 168,196,180 | | | $ | 168 | | | $ | 533,280 | | | $ | (159) | | | $ | (438,838) | | | $ | 94,451 | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
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| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
X4 製薬株式会社
株主権益報告書を簡明に合併する
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通株 | | その他の内容
支払い済み
資本 | | 他の総合を累計する
損 | | 積算
赤字.赤字 | | 総額
株主権益 |
| 株価 | | 金額 |
| 2022年12月31日の残高 | 121,667,250 | | | $ | 122 | | | $ | 450,786 | | | $ | (119) | | | $ | (376,738) | | | $ | 74,051 | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| 株式単位の帰属を制限する | 540,238 | | | | | | | | | | | — | |
| | | | | | | | | | | |
| 株に基づく報酬 | | | | | 1,645 | | | | | | | 1,645 | |
| 純損失 | | | | | | | | | (24,020) | | | (24,020) | |
| 2023年3月31日の残高 | 122,207,488 | | | $ | 122 | | | $ | 452,431 | | | $ | (119) | | | $ | (400,758) | | | $ | 51,676 | |
プライベート · プレイスメントにおける普通株式および前資金付きワラントの発行
株式取引、発行コストを差し引いた | 34,521,046 | | | 35 | | | 60,408 | | | | | | | 60,443 | |
| 従業員株購入計画による普通株の発行 | 114,577 | | | | | 175 | | | | | | | 175 | |
| 株式 · ワラントの行使 | 7,476,345 | | | 7 | | | 8,804 | | | | | | | 8,811 | |
| 株式単位の帰属を制限する | 98,555 | | | — | | | — | | | | | | | — | |
| 株に基づく報酬 | | | | | 2,142 | | | | | | | 2,142 | |
| 純損失 | | | | | | | | | (55,712) | | | (55,712) | |
| 2023年6月30日の残高 | 164,418,011 | | | $ | 164 | | | $ | 523,960 | | | $ | (119) | | | $ | (456,470) | | | $ | 67,535 | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
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| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
X4 製薬株式会社
簡明合併現金フロー表
(単位：千)
(未監査) | | | | | | | | | | | |
| 6 月 30 日までの半年 |
| 2024 | | 2023 |
| 経営活動のキャッシュフロー： | | | |
| 純収益(赤字) | $ | 39,067 | | | $ | (79,732) | |
| 純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： | | | |
| 株に基づく報酬費用 | 4,167 | | | 3,787 | |
| 減価償却および償却費用 | 256 | | | 253 | |
| 非金融資産の売却利益 | (105,000) | | | — | |
| 非現金レンタル費用 | 778 | | | 775 | |
| 債務割引の増加 | 461 | | | 438 | |
| 株式証負債の公正価値変動を認める | (6,460) | | | 24,421 | |
| 他にも | (281) | | | (41) | |
| 営業資産 · 負債の変動 | | | |
| 在庫品 | (831) | | | — | |
| 前払い費用、その他の経常資産、研究開発インセンティブ債権 | 1,398 | | | 479 | |
| 売掛金 | (944) | | | (2,815) | |
| 経費その他の長期負債 | 4,001 | | | 5,024 | |
| リース負債 | (486) | | | (526) | |
| 経営活動のための現金純額 | (63,874) | | | (47,937) | |
| 投資活動によるキャッシュフロー： | | | |
| 無形資産の取得 | (7,000) | | | — | |
| 非金融資産の売却による収益 | 105,000 | | | — | |
| 有価証券を購入する | (13,267) | | | (4,876) | |
| 有価証券の売却と満期日 | 7,000 | | | — | |
| 財産と設備を購入する | (193) | | | (17) | |
| 投資活動提供の現金純額 | 91,540 | | | (4,893) | |
| 資金調達活動のキャッシュフロー： | | | |
| 従業員新株買取計画に基づく普通株式の発行及びストックオプション · ワラントの行使による収益 | 159 | | | 8,613 | |
| | | |
| 証券販売に係る貸付契約の修正手数料及び発行費用 | — | | | (381) | |
| 借入金の返済及び貸付 · 担保契約に基づく未払いの期末手数料 | — | | | (1,300) | |
| 貸付 · 担保契約に基づく借入金 | 20,000 | | | — | |
| 発行原価を差し引いた普通株式 · ワラント · プリファンドワラントの売却収益 | — | | | 60,282 | |
| 融資活動が提供する現金純額 | 20,159 | | | 67,214 | |
| 現金、現金等価物および限定現金に及ぼす為替レート変動の影響 | (77) | | | 44 | |
| 現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 | 47,748 | | | 14,428 | |
| 期初現金、現金等価物、および限定現金 | 100,248 | | | 123,028 | |
| 期末現金、現金等価物、および制限現金 | $ | 147,996 | | | $ | 137,456 | |
| | | |
| 普通株式及び引受権証株式の売却に関する未払い発行費用 | $ | — | | | $ | 283 | |
| 計上すべき費用とその他の負債を計上した無形資産 | $ | 3,500 | | | $ | — | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
1. 業務の性質と列報根拠
X 4製薬会社(その子会社とともに“会社”と略称する)は生物製薬会社である まれな疾患の発見，開発と商業化治療は限られた疾患を選択する新しい治療法であり，免疫系機能障害による疾患に重点を置いている。2024年4月29日、FDAは、12歳以上の突発症状(いぼ、低プロピオグロブリン血症、感染および骨髄病変)を有する患者の1日1回の経口治療のためのXOLREMDIを承認し、循環中の成熟好中球およびリンパ球の数を増加させるために、米国で発売されている同社のMavorixafor新薬申請(“NDA”)を承認したと発表した。奇想症候群は稀な合併原発免疫不全と慢性好中球減少症である。同社は現在、米国でXOLREMDI in Whim症候群を発売することに取り組んでいるとともに、Mavorixaforを米国以外の場所で商業化することを規制部門の承認を求める計画である。米国が承認したWhim症候群適応用XOLREMDIは、ケモカイン受容体CXCR 4の経口生物に使用可能な選択的拮抗薬であるMavorixafor初の薬物であり、CXCR 4は全身免疫細胞運動の鍵となる調節剤である。Mavorixaforは骨髄から血液への白血球動員を増加させることができるため，Mavorixaforは様々な免疫系疾患や突発症候群以外に治療メリットを提供する可能性があると考えている。そこで，同社は単一療法およびヒト顆粒球コロニー刺激因子(“G−CSF”)との併用によるある慢性好中球減少性疾患の安全性と有効性を評価する第二段階臨床試験を完成している。この第2段階試験の積極的な中期データは2024年6月に発表された。同社は2024年第2四半期に全世界の重要なMavorixafor 3期臨床試験(4 ward研究)を開始し、先天性或いは獲得性原発自己免疫と特発性慢性好中球減少症に罹患し、繰り返し及び/或いは深刻な感染を有する患者に対する毎日1回のマボルリシャフカ或いはG-CSFの経口投与による治療効果、安全性と耐性を評価することを目的とした。同社はマサチューセッツ州ボストンに本部を置き，オーストリアウィーンに研究機関を設置している
持続的な経営評価-会計基準アセンブリ(“ASC”)205-40の要求によると、当社は、当社が簡明総合財務諸表発行日後1年以内に経営を継続する能力があるかどうかを評価している(総合的に考慮する)ことに重大な疑いを抱かせる。同社は承認された薬品を持っているにもかかわらず、同社の薬品の今後12カ月の売上高は同社の運営費用を支払うのに十分ではないだろう。設立以来、同社は深刻な運営損失と運営キャッシュフローが負の状況になっている。同社は2024年6月30日までの四半期に、優先審査証明書を10500ドルの現金で販売した(付記17参照)。2024年6月30日現在、同社は168.8現金、現金等価物、短期有価証券は100万ドル、累計赤字は#ドル438.8百万ドルです。業務活動で使用した現金純額は#ドルである63.92024年6月30日までの6ヶ月間
会社はHercules Capital Inc.(“Hercules”)と改訂された2つ目の改訂され再署名された融資·保証協定(“Hercules融資協定”)を締結し、会社に現在の最低現金水準を#ドルに維持することを要求した202025年1月31日に調整が開始され、会社は少なくとも力神ローン協定(“最低流動資金契約”)での未返済借金の20%に相当する最低現金水準を維持することが求められる。当社は設立以来運営損失と負キャッシュフローが出現しており，将来的には運営損失と運営キャッシュフローが引き続き負の増加を続けることが予想される。現在の運営計画によると、製品販売の予想される現金流入と運営費用の現金流出の推定が含まれており、会社は既存の現金、現金等価物、短期有価証券を#ドルとしている168.8当社は最低流動資金条約を遵守するとともに、2024年6月30日現在、会社はその計画の運営支出、債務超過義務、資本支出に資金を提供する能力があり、少なくともこれらの簡明な連結財務諸表の発表日から今後12ヶ月以内に資金を提供する。
これらの簡明な総合財務諸表発表後1年以内に将来の運営に資金を提供するためには、同社が追加の資本を調達する必要があることは保証されていない。同社が将来的に利益を達成する前に、株式発行、債務融資、他の第三者資金、マーケティングおよび流通手配、または他の協力および戦略連合によって調達できる追加の資本が必要になるだろう。会社が資金を得ることができない場合、研究開発計画の一部または全部の延期、減少または廃止、製品組合せの拡張、または商業化努力を余儀なくされる可能性があり、これはその業務の将来性に悪影響を与えるか、または運営を継続できない可能性がある。
当社は、前臨床および臨床研究開発、製品の製造および供給に関する不確実性を含む、バイオ医薬品業界企業に共通するリスクにさらされています。
これらの要因には，臨床および商業用途のための会社製品および候補製品の取得と維持，規制機関の承認および会社製品および候補製品の定価と精算の取得と維持，市場認知度，世界的な成長と運営費用の管理，追加資本の利用可能性，競争，特許の取得と実施，株価変動，協力関係および第三者サービスプロバイダへの依存，キーパーソンへの依存，および時々発生する政府調査，訴訟，および潜在的な製品責任クレームがある。
統合の原則-総合財務諸表には、オーストリアウィーンに登録設立されたX 4製薬(オーストリア)株式会社(“X 4オーストリア”)とX 4治療会社を含む当社とその完全子会社の勘定が含まれています。すべての会社間口座および取引は解約されました。
監査されていない中期簡明合併財務諸表-これらの中期簡明総合財務諸表に掲載されている2023年12月31日現在の簡明総合貸借対照表は、監査された財務諸表から来ているが、米国で一般的に受け入れられている会計原則(“GAAP”)によって要求されるすべての開示は含まれていない。添付されている簡明な総合財務諸表は監査されていない。添付されていない中期簡明総合財務諸表は、当社が米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)中期財務諸表の規則及び規定に基づいて作成したものである。したがって、公認会計原則に従って作成された財務諸表に通常含まれるいくつかの情報および脚注開示は、これらの規則および条例に従って簡素化または省略されている。しかしながら、同社は、開示された情報は、提供された情報を誤解しないようにするのに十分であると信じている。これらの監査されていない中期簡明合併財務諸表は、2024年3月21日に米国証券取引委員会に提出された2023年年報に含まれる当社の2023年12月31日現在の監査済み財務諸表とその付記とともに読まなければならない。経営陣は、当社の簡明な財務状況、簡明な経営業績及び全面的な損失と現金流量の公正報告書のすべての調整は、必要な場合の正常な経常的な調整のみを含み、すでに作成したと考えている。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の運営結果は、2024年12月31日までの1年間に予想される運営結果を示すとは限らない。
予算を使って-公認会計原則に基づいて会社の連結財務諸表を作成することは、報告中に報告された資産および負債、連結財務諸表の日付または有資産および負債の開示および報告の費用金額に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。これらの簡明な総合財務諸表に反映される重大な推定および仮定は、研究開発費の計算、運営および財務許可マイルストーンの計算(付記3)、製品収入に関連する可変対価格準備金の計算、および長期資産(経営リース使用権資産および営業権を含む)の減価または未計上減値を含むが、これらに限定されない。当社は過去の経験、既知の傾向、その他その当時の状況に属すると考えられる合理的な特定の市場要素あるいはその他の関連要素に基づいて推定します。継続的な基礎の上で、環境、事実、経験が変化した場合、管理層はその推定数を評価する。推定された変化は、それらが知られている期間に記録される。当該等の総合財務諸表の発行日までに、当社は、当社がその推定、仮定及び判断及びその資産又は負債の帳簿価値を更新する必要がある特定の事件や状況を知ることができません。実際の結果はこれらの見積もりとは異なる可能性があり、どのような違いも会社の連結財務諸表に大きな影響を与える可能性がある。
2. 重要会計政策の概要
重要な会計政策-当社の重要会計政策は、監査された総合財務諸表及び当社が2024年3月21日に米国証券取引委員会に提出した2023年12月31日までの10−K表年次報告書で開示されている。これらの連結財務諸表の日から、会社の重大な会計政策に大きな変化はなかったが、以下のようになった
収入確認-会社はASCテーマ606の指導を使用して収入を記録した 取引先と契約した収入 (“ASC 606”)、修正される。FDAが同社の主要候補製品の販売およびマーケティングを承認した後、その販売および流通に関連する収入は、ASC 606に従って入金される。その顧客が約束された商品またはサービスの制御権を取得した場合、会社は収入を確認し、その額は、企業がこれらの商品またはサービスの交換から得られる予想される対価格を決定することを反映する。会社がASC 606の範囲内の手配の収入確認を決定するために、会社は、(1)顧客を決定し、顧客と契約を締結するステップと、(2)契約における履行義務を決定するステップと、(3)取引を決定するステップと、の5つのステップを実行する
価格は，潜在返品，リベート，割引，下流費用による可変対価格に応じて調整する，(4)取引価格を契約に割り当てる履行義務，および(5)会社がその履行義務を履行する場合，すなわち完成品を顧客に出荷する際に収入を確認する.
同社は現在、専門薬局である米国の顧客にその製品を販売している。この専門薬局は同社の薬品をアメリカの患者に配布している。専門薬局が承諾商品のコントロール権を獲得した場合、会社は収入を記録し、これはある時点で発生し、通常は専門薬局に渡されたときに発生する。同社の結論は、顧客との契約に履行義務が規定されている：適用規制機関の承認を受けて販売·流通されている薬品を交付することである。
契約手配会計の一部として、同社は重大な判断を下し、主に会社の薬品納入時の取引価格に含まれる可変対価格金額を見積もることに関係している。可変価格は、最終患者に医療保険を提供する支払者と会社との合意に基づいて、割引、製品返品、米国連邦および州支払人(例えばMedicaid)に支払うべきリベートの推定、および会社の患者援助計画に参加する患者の推定自己援助支払いを含む。これらの変動支払いは，会社とその顧客との取引価格の低下と考えられ，会社製品を顧客に渡す際に見積もりを行わなければならない.当社は期待値方法を用いて可変対価金額を決定します。期間ごとに確認された純収入とは、経営陣の見積もりによると、確認された累計収入が大きく逆転しない可能性が高い額である。その後の各報告期間終了時に、当社は、新情報と実際の運営傾向に基づいてこれらの推定を再評価し、必要に応じてこれらの可変対価格推定を調整する。いずれの調整も調整期間中の累積追跡に基づいて記録されている.
在庫-2024年4月にFDAがXOLREMDIの販売を許可される前に (Mavorixafor)米国では、候補薬物の開発に関連する固有のリスク、規制承認過程の不確実性、および候補薬物の規制承認を得る上での会社の歴史的記録が不足しているため、mavorixaforの生産に関連するすべてのコストを研究および開発費用としている。当社はFDA承認後に発生した在庫に関するコストを資本化しており，薬品のボトル，ラベル，包装，商業薬品用薬品の生産のための原材料調達を行っている。これに関連して、当社はコストまたは推定可変動純値のうち低い者で在庫を推定しています。当社は先入れ先出し(“FIFO”)をもとに在庫コストを決定しています。原材料及び製品に包装及びラベルを含む前のすべての在庫コストは、薬品に使用される原材料及び活性医薬成分を含む。完成品には、商業流通のための包装およびラベルを指定する薬品が含まれる。臨床薬品供給は研究と開発に使用されている。研究および開発または商業販売に使用可能な原材料および製品は、これらの材料が消費されるまで、または他の方法で研究および開発のために分配されるまで、在庫に分類される。材料が研究·開発にしか利用できなければ，研究·開発費として支出される。
収入コスト-収入コストには、薬品コスト、許可協定に関連する無形資産の償却、計算すべき特許権使用料コスト、およびXOLREMDIの製造、ロット発表と流通に関連する資本化内部直接と間接コストが含まれる。収入コストにはまた、過剰または時代遅れの在庫調整費用および異常製造コストに関連するコストが含まれる可能性がある。
無形資産、純額-ライセンス契約における資本化マイルストーンに関する確定寿命無形資産を直線的に償却することは，無形資産の経済的利益のその残存寿命(余剰特許寿命と推定)内の消費パターンと一致する。製品の使用寿命の推定が残りの特許寿命よりも短い場合には、より短い期間が使用される。償却費用は、連結経営報告書と全面収益(赤字)のうち収入コストの一構成要素として入金される。
制限現金 | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | 2024年6月30日まで | | 2023年12月31日まで |
| | | |
| 信用状保証：華夏レンタル | $ | — | | | $ | 250 | |
| 信用状保証：ウィーンオーストリアレンタル | 205 | | | 211 | |
| 信用状保証：ボストンレンタル | 573 | | | 571 | |
| 制限現金総額 | $ | 778 | | | $ | 1,032 | |
| 前払い料金と他の流動資産に含まれる制限された現金 | $ | — | | | $ | 250 | |
| 他の資産に含まれる制限された現金 | $ | 778 | | | $ | 782 | |
同社のマサチューセッツ州とオーストリアの施設における賃貸契約については，同社はそれぞれの大家のために制限的な現金を担保とした信用状を保持している。同社のWaltham賃貸契約は2023年12月に満期となったが、信用状は2023年12月31日に発効し、所有者がそのリース満期手続きを完了するのを待っている。信用状は2024年3月31日までの第1四半期に発行された。会社の大力神融資協定および付記10によると、会社はいつでも少なくとも#ドルの現金水準を維持しなければならない20.0別注10に記載されているように、Herculesが第1の優先保証資本を有する1つまたは複数のアカウントに100万ユーロを保有する。
次の表は、総合貸借対照表に報告されている現金、現金等価物、および限定的な現金と、会社の2024年6月30日および2023年12月31日までの総合現金フロー表に示された総額との台帳を提供します
| | | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | 2024年6月30日 | | 2023年12月31日 | | | | |
| 現金 · 現金同等物 | $ | 147,218 | | | $ | 99,216 | | | | | |
| 流動制限現金(前払い費用および他の流動資産に含まれる) | — | | | 250 | | | | | |
| 制限された現金、非流動現金 | 778 | | | 782 | | | | | |
| 現金総額、現金等価物、および限定現金 | $ | 147,996 | | | $ | 100,248 | | | | | |
商業的名声-営業権は、第4四半期に毎年報告単位のレベルで減値テストを行うか、またはより頻繁に以下の場合に減値テストを行う
発生したイベントまたは状況の変化は、資産が減少した可能性があることを示している。このようなイベントや状況の例としては
しかし、法律またはビジネス環境の重大な不利な変化、不利な規制行動、または意外に限定されない
競争する。同社は単一経営部門で運営されており、単一報告単位を持つことが決定されている。
会社は事件や状況の存在がそれを示すかどうかを決定するために定性的な要素を評価する
報告機関の公正価値はその帳簿価値よりも少ない可能性が高い。もし評価していたら
事件や状況の場合，当社は報告単位の公正価値を決定しなければならない
帳簿金額を下回った場合、会社は中期数量化減価テストを行い、会社は
報告単位の公正価値をその帳簿価値と比較する。報告単位の公正価値が帳簿価値を超えている
その純資産の価値は、商業権が減損することはなく、これ以上のテストを必要としない。もし報告機関の公正価値が低い場合
帳簿価値を超えた場合、当社は減価損失金額(あれば)を帳簿価値超過として計量します
単位の公正な価値を報告する.2024年6月30日までの3ヶ月間、トリガはありませんでした
営業権の一時的な減価テストを行う必要がある。
最近採用された会計基準
2023年11月、財務会計基準委員会(FASB)はASU 2023-07を発表した分部報告(主題326)の報告可能な分部開示の改善(“ASU 2023-07”)。他の情報開示強化措置では、ASU 2023−07は、会社のような報告可能部門の実体を有することを要求し、その報告可能部門の一般的な情報、例えば、最高経営決定者(CODM)として確認された個人の肩書および職(会社にとって、経営決定者は最高経営責任者)、報告可能部門が提供する製品およびサービスのタイプ、報告可能部門が報告可能な部門の業績を評価するために審査する損益測定基準、および利子収入、利息支出、および減価償却など、報告すべき部門に関連する他の財務結果を開示することが必要である。ASU 2023-07での改正は、2024年12月31日までの3年度の総合財務諸表で会社を発効させ、さかのぼって採用しなければならない。当社は評価を続けているにもかかわらず
ASU 2023-07によると、当社はASU 2023-07の採用はその総合財務諸表に大きな影響を与えないと考えています
FASBは2023年12月にASU 2023-09を発表しました所得税(話題740)所得税開示の改善(“ASU 2023-09”)。ASU 2023-09における修正案は、各エンティティが所得税率調整における特定のカテゴリを毎年開示し、調整項目の影響が一定の閾値を超えた場合に、調整項目に関する補足情報を提供することを要求する。ASU 2023−09はまた、支払われた所得税に関連する分類情報のより多くの開示を要求するであろう。ASU 2023-09の改訂は、会社の2024年12月31日の総合財務諸表で発効します。会社はASU 2023-09の影響を評価し続けているが、これらの改正は、その年度総合財務諸表の税務付記にさらなる開示を要求し、採択された場合にはその総合財務状況に実質的な影響を与えないと予想される。
3. 許可証と資金協定
研究開発インセンティブ計画
会社はオーストリア政府が提供する研究·開発インセンティブ計画に参加しており、この計画によると、会社はオーストリア政府がオーストリアの子会社で発生した条件に合った研究·開発費や資本支出の一定割合の精算を得る権利がある。2024年6月30日現在，この計画の満期額はドルである0.9百万ドル、この金額は簡明総合貸借対照表の研究開発奨励売掛金に計上されている。当社は2024年6月30日および2023年6月30日までの6ヶ月以内に記録した0.3簡明総合経営報告書内でこの計画に関する収入と包括収益(赤字)を他の収入とする
許可協定
2014年7月、会社はGenzymeとライセンス契約(“Genzymeプロトコル”)を締結し、これに基づいて、GenzymeがCXCR 4受容体に関連するいくつかの特許および知的財産権を所有または制御し、許可化合物(Mavorixaforを含むがこれらに限定されない)を含む製品を開発および商業化するために、すべての治療、予防および診断用途、自己および同種ヒト幹細胞治療を除くための製品を開発および商業化する。Genzyme協定の条項によると、同社は、米国および少なくとも1つの主要市場国がこの分野で使用するために、商業的に合理的な努力でライセンス製品を開発および商業化する義務がある。当社はMavorixaforを含む特許権利の再許可を第三者に付与する権利があります。
2024年6月30日現在、会社は将来のマイルストーン支払いを義務しており、総金額は最高$に達する13.01000万ドルは、会社が許可製品の面である臨床段階の監督と販売マイルストーンを実現したことに依存する。2024年6月30日までの3ヶ月間7.0FDAは2024年4月26日、規制面のマイルストーンを示す同社の秘密保持協定を承認した。付記8で述べたように、このお金は確かに存在する無形資産として記録されている。残りの規制マイルストーンは(I)$を含む3.0欧州医薬品局(“EMA”)の最初の薬物申請を受けるための百万ドル；および(Ii)$5.0EMAが規制部門に同社の最初の薬物申請を承認したことを通知した後、同社は100万ドルの収入を得た。同社は50万、150万、300万の販売マイルストーン支払いも一度に支払わなければならず、累計純売上高はそれぞれ5，000ドル万、15000万、30000万となっている。同社は累計で$を計上している3.0百万ドルの規制マイルストーンと50ドルの販売ベースのマイルストーンは、存在を決定する無形資産の構成要素として、経営陣が結論を出しているため、これらのマイルストーンは実現可能である。
同社にはGenzymeが合意により販売している特許製品の純売上高に基づく分級特許権使用料の支払いが義務付けられている。同社の薬品が初めて米国で販売された場合、同社は年間純売上高ごとに特許権使用料を徴収し、料率は6%最大$150300万ドルです10年間純売上高は以下の部分の%である1501000万ドルと300万ドルです3001000万ドルと12その後年間売上高が$を超えた3001000万ドルです。その会社はこのような特許使用料を収入コストに計上している
2024年6月30日までの6ヶ月間、会社のライセンスや研究開発インセンティブ協定に大きな修正はなかった。
4. 製品収入、純額
2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間、同社は $0.7その製品を顧客に販売した毛収入の1.8億ドル。同社は可変対価推定数も記録しており、毛収入準備金として純収入は#ドルである0.62024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月
次の表は、2024年6月30日までの6ヶ月間の各製品備蓄口座における活動をまとめています。 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | リベートと割引 | | 共同支払援助 | | 製品を返品する | | 総額 |
| 2023年12月31日までの期初残高 | $ | — | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | — | |
| 2024年6月30日現在の3ヶ月と6ヶ月間の収入に関する準備金 | 44 | | | 35 | | | 92 | | | 171 | |
| この期間内の貸金と支払 | (21) | | | (20) | | | — | | | (41) | |
| 2024年6月30日までの残高 | $ | 23 | | | $ | 15 | | | $ | 92 | | | $ | 130 | |
会社の顧客に提供する契約割引準備金を売掛金の減少に記入します。援助支払い、契約リベート、製品返品の準備金を共同で支払い、課税費用を計上します
次の表は2024年6月30日までの6ヶ月間の売掛金前転を提供しています。2023年6月30日までの6ヶ月間、売掛金は何の活動もありません。
| | | | | |
| (単位：千) | 売掛金 |
| 2023年12月31日までの期初残高 | $ | — | |
| 医薬品販売売掛金の増加 | 713 | |
| 現金回収売掛金減少 | (713) | |
| 2024年6月30日までの残高 | $ | — | |
5. 金融資産と負債の公正価値
以下の表は、公正価値で計量された当社の金融資産および負債に関する情報を定期的に示し、公正価値の決定に使用される公正価値階層のレベルを示しています。 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2024 年 6 月 30 日時点の公正価値測定 ： |
| (単位：千) | レベル一 | | レベル 2 | | レベル 3 | | 総額 |
| 資産： | | | | | | | |
| 現金等価物 — マネーマーケットファンドと米国財務国債 | $ | 106,171 | | | $ | 23,845 | | | $ | — | | | $ | 130,016 | |
| 市場有価証券 — アメリカ合衆国財務省債券、米国財務省債券、連邦政府機関債券 | — | | | 21,536 | | | — | | | 21,536 | |
| $ | 106,171 | | | $ | 45,381 | | | $ | — | | | $ | 151,552 | |
| 負債： | | | | | | | |
| 組み込みデリバティブ負債 | $ | — | | | $ | — | | | $ | 10 | | | $ | 10 | |
| クラス C 保証責任 | — | | | — | | | 9,223 | | | 9,223 | |
| $ | — | | | $ | — | | | $ | 9,233 | | | $ | 9,233 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2023年12月31日までの公正価値計量使用： |
| (単位：千) | レベル一 | | レベル 2 | | レベル 3 | | 総額 |
| 資産： | | | | | | | |
| 現金等価物 — マネーマーケットファンドと米国財務国債 | $ | 76,856 | | | $ | 4,985 | | | $ | — | | | $ | 81,841 | |
| 有価証券--アメリカ国庫券、アメリカ国庫券、連邦政府機関手形 | — | | | 15,000 | | | — | | | 15,000 | |
| $ | 76,856 | | | $ | 19,985 | | | $ | — | | | $ | 96,841 | |
| 負債： | | | | | | | |
| 組み込みデリバティブ負債 | $ | — | | | $ | — | | | $ | 10 | | | $ | 10 | |
| C類株式証法的責任 | — | | | — | | | 15,683 | | | 15,683 | |
| $ | — | | | $ | — | | | $ | 15,693 | | | $ | 15,693 | |
すべての有価証券は短期投資に分類され、すべての証券が1年以内に満期になるため、米国債、米国債、連邦政府機関手形への投資が含まれる。各投資の余剰コストは、単独でも全体的にも、公正な価値に近い。同社は非一時的減値有価証券ごとに評価し，2024年6月30日現在で有価証券の減値はないと結論した
同社の現金等価物には、米国債に投資する通貨市場基金と米国債への直接投資が含まれる。通貨市場基金の推定値は、活発な市場の同じ資産に対する見積もりに基づいており、これは1段階の測定基準である。米国債の推定値は活発な市場で観察できる類似証券の投入を用いて行われ、これは公正価値等級中の二次評価基準を代表している
次の表は、2024年6月30日までの債務取引可能証券の売却可能な償却コスト、未実現損益、および帳簿金額を提供します
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | 原価を償却する | | 未実現収益総額 | | 未実現損失総額 | | 公正価値 |
| アメリカ国債 | $ | 2,210 | | | $ | — | | | $ | 4 | | | $ | 2,206 | |
| 連邦政府機関証券 | 19,368 | | | — | | | 38 | | | 19,330 | |
| 売却可能な債務証券総額 | $ | 21,578 | | | $ | — | | | $ | 42 | | | $ | 21,536 | |
次の表は、公正価値総額金融商品の前転を提供し、これらの金融商品の公正価値は、第3レベルの投入を使用して決定される
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | 派生負債を内蔵する | | C類株式証責任 | | 総額 | | |
| 2023年12月31日現在の残高 | $ | 10 | | | $ | 15,683 | | | $ | 15,693 | | | |
| | | | | | | |
| 価値変動を公平に承諾する | — | | | (6,460) | | | (6,460) | | | |
| | | | | | | |
| 2024年6月30日までの残高 | $ | 10 | | | $ | 9,223 | | | $ | 9,233 | | | |
派生負債を内包した評価— 当社とHerculesの融資プロトコル(付記10参照)で確認された埋め込み派生負債の公正価値は，Herculesが違約事件が発生した際に生じる追加費用に関連しており，市場では観察できない重大な投入によって決定されており，公正価値レベルにおける第3レベルの計測である.総合貸借対照表の他の非流動負債に列報されたこの埋め込み派生負債の公正価値は、違約事件発生償還の時間と可能性、違約イベントの前払い費用又は有利子の潜在金額、及び当社のリスク調整の割引率を考慮した割引キャッシュフローモデルに基づいて当社が報告日部分毎に第三者から推定した結果から推定される 17%.
C類株式証責任-2022年12月、同社は公募株でその普通株を購入するためのC類株式証を発行した。C類株式証は総合貸借対照表に負債として入金され、期末に簡明総合経営報告書中の“その他の収入(費用)”と全面赤字により公正価値に調整される
当社は、公正価値階層内のレベル 3 の測定値を表すブラック · スコーズオプション価格モデルを使用して、クラス C ワラントの公正価値を以下の入力で算出しました。
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 2024年6月30日 | | 2023年12月31日 |
| 普通株価格 | | $0.58 | | $0.84 |
| リスクフリー金利 | | 4.4 | % | | 3.9 | % |
| 予想期限(年単位) | | 3.4 | | 3.9 |
| 予想ボラティリティ | | 100.5 | % | | 96.2 | % |
| 期待配当収益率 | | — | % | | — | % |
| | | | |
6. 棚卸しをする
在庫には以下の内容が含まれている | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | 2024年6月30日 | | 2023年12月31日 |
| 原料 | $ | 612 | | | — | |
| | | |
| 完成品 | 219 | | | — | |
| 総在庫 | $ | 831 | | | $ | — | |
7. 財産と設備、純額
財産と設備、純額は： | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | 2024年6月30日 | | 2023年12月31日 |
| 賃借権改善 | $ | 228 | | | $ | 228 | |
| 家具と固定装置 | 1,381 | | | 1,301 | |
| コンピュータ装置 | 263 | | | 160 | |
| ソフトウェア | 24 | | | 24 | |
| 実験室装置 | 651 | | | 651 | |
| 2,547 | | | 2,364 | |
| 減算：減価償却累計と償却 | (1,739) | | | (1,619) | |
| $ | 808 | | | $ | 745 | |
財産や設備に関する減価償却と償却費用は#ドルです1311，000ドル2532024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間
8. 無形資産 ， ネット
2024 年 6 月 30 日現在、当会社の無形資産の総額は $10.4百万医薬品に含まれる知的財産のライセンス契約に関連して行われたまたは発生した特定のマイルストーン支払いの資本化の結果です当社は、無形資産を 2038 年までの知的財産を保護する基礎となる特許の残存期間において、収益コストに償却します。
2024 年 6 月 30 日現在、今後 5 年間以降の償却費用は以下の通り （ 千単位 ） 。
| | | | | |
| 年.年 | 費用を償却する |
2024 年 （ 残り年 ） | $ | 375 | |
| 2025 | 750 | |
| 2026 | 750 | |
| 2027 | 750 | |
| 2028 | 750 | |
その後 | 7,000 | |
総額 | $ | 10,375 | |
当社は 2024 年 4 月に期限付き無形資産の償却を開始しました。 14XOLREMDI の特許独占期間の予想に基づく — 年間の期間。償却費総額 $0.1百万上には2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月半。.償却費用は、連結営業利益計算書および総合利益 （ 損失 ） において、収益原価の構成要素として計上されます。
9. 費用を計算する
計算すべき費用には以下が含まれている | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | 六月三十日
2024 | | 十二月三十一日
2023 |
| 従業員の報酬と福祉を計算する | $ | 7,175 | | | 8,195 | |
| 外部研究開発費を計算しなければならない | 5,439 | | | 2,804 | |
| 未払いロイヤルティおよびマイルストーン支払 | 3,037 | | | — | |
| 専門費用を計算する | 2,538 | | | 1,195 | |
| 課税収入準備金 | 130 | | | — | |
| 他にも | 1,425 | | | 622 | |
| $ | 19,744 | | | $ | 12,816 | |
10. 長期債務
長期債務には以下の内容が含まれる | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | 六月三十日
2024 | | 十二月三十一日
2023 |
| 長期債務元金 | $ | 75,000 | | | $ | 55,000 | |
| 債務割引は債務増額後の純額を差し引く | (759) | | | (917) | |
| 期末支払累計増加額 | 789 | | | 487 | |
| 長期債務 | $ | 75,030 | | | $ | 54,570 | |
| | | |
| | | |
大力神ローン協定
当社はHercules Capital，Inc.と最近改訂された融資·担保協定(“Hercules融資協定”)を締結した。大力神ローン協定は、総額#ドルまでの定期融資手配を規定している115.0百万ドルこのローンで会社の借金総額は$です75.02024年6月30日までに許可された最大の借金である百万定期融資。2024年6月30日までの四半期に、会社は追加的に$を借入した20.0100万人の定期融資は、運営マイルストーンを実現した上で提供される。大力神ローン協定は4，000ドルの追加借款を許可します
（Ｉ）追加の$7.5100万ドルは、ある臨床開発に関するマイルストーンに達した後、(A)このマイルストーンに達した後45日後と(B)2024年12月15日の2つの早い者によって提供される
(Ii)最大可達$の追加部分32.5100万ドル、このお金は力神全権承認の下で提供されるだろう
Hercules融資プロトコルでの借入金は変動金利で利下げされ、金利は(I)の大きな者に等しい10.15% または （ ii ） ウォール·ストリート·ジャーナル最割引金利プラス3.15%.*違約イベントが停止する前に、借金に適用される金利が増加します4.0%です。借金は2027年7月1日まで月ごとに利息のみで返済され、これがローンの満期日です。当社の選択により、当社はすべての未返済借入金を前払いすることができますが、2025年1月5日までの12ヶ月間に2%の前払い保険料を前払いし、その後1%の保険料を前払いすることができます。また、“大力神ローン協定”は年末費用#ドルを支払うことを規定している2.82，000，000，000ドルは、将来の引き出し融資元金総額の3.5%を追加して、満期日の早い日に、またはHerculesローン協定下のすべての債務を全額返済する際に支払います。Herculesローン協定の下の借入金は、当社の知的財産以外のほとんどの個人財産および他の資産を担保としている(ただし、支払いの権利および知的財産の売却、許可または処分を含む)
大力神ローン協定によると、同社はプラスと否定的なチノに同意した。2025年1月31日までに、会社はHerculesが優先保証権益(“適格現金”)を持つ1つ以上の口座に現金を持たなければならず、総金額は少なくとも$に等しい20.0百万ドルです
•2025年1月31日以降、この金額は、大力神ローン協議の下での未返済融資元金総額の少なくとも20%に等しくなければならない
•2025年1月31日からその後、会社は会社の取締役会の承認を受けた製品純収入が少なくともその予測の55%の過去6ヶ月(“業績契約”)を維持しなければならない。しかし、次のいずれの期間も、条約の履行は放棄されるだろう
（Ｉ）会社が保有している合格現金総額は、改訂されたローン契約の下での未返済ローンの75%に相当するか、または
(Ii)(A)当社は時価を維持する(Hercules融資協定の定義参照)少なくとも45000万および(B)当社は合資格現金(Hercules融資協定の定義参照)を維持し、総金額は未返済融資の少なくとも45%に等しい
Herculesローン協定はまた、当社の追加債務の発生、配当金の支払い、その知的財産権の侵害、または何らかの基本的な業務取引(例えば、合併または他の業務の買収)に従事する能力を制限しますが、いくつかの例外は除外します
同社がHercules融資協定に基づいて確認した利息支出は以下の通り
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| (単位：千) | 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | | 6 月 30 日までの半年 | | |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 | | | | |
| 利子支出総額 | $ | 2,176 | | | $ | 1,148 | | | $ | 4,049 | | | $ | 2,257 | | | | | |
| 非現金利子支出 | $ | 207 | | | $ | 219 | | | $ | 461 | | | $ | 444 | | | | | |
2024年6月30日までのHercules融資協定の年間有効金利は12.6%です。いくつありますか違います。2024年6月30日までの3ヶ月以内に、Herculesローン協定により満期または支払われた元金を支払う。2024年6月30日までの四半期に、会社は追加的に$を借入した20.0100万人の定期融資は、運営マイルストーンを実現した上で提供される。
2024年6月30日現在、将来元本と課税期間末支払いは$75.8大力神ローン協定によると、100万ドルは2027年7月1日に満期になる。
| | | | | | | | |
| (千の計で) | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | 総額 |
| 2024 | | $ | — | |
| 2025 | | — | |
| 2026 | | — | |
| | |
| 2027 | | 75,789 | |
| 長期債務 | | $ | 75,789 | |
11. 賃貸借証書
同社はマサチューセッツ州ボストンとオーストリアウィーンの工場でリース契約を締結しており、前者は会社の主な実行オフィスであり、後者は会社の研究·開発センターである。レンタル契約に関連した制限や財政的契約はありません。同社の経営賃貸借契約は1,200オーストリアウィーンの実験室とオフィススペース平方メートル(“ウィーンレンタル”)は、2021年2月に開始され、期限は7何年もです。ウィーン賃貸会社の年間基本賃貸料は約#ドルです282千個です。会社はマサチューセッツ州ボストンでも会社の本社として約28，000平方フィートのオフィススペース(“ボストンレンタル”)を借りている。基地レンタル
支払い金額は約$です1.1年間100万ドルと一定の運営費がかかります。ボストンのレンタル期間は事前に終了しない限り、2026年11月まで続くだろう。当社は当時の有効市場賃貸料でボストンレンタルをさらに五年間継続する権利があります。大家さんの利益のために、会社は信用状の形で60万ドルの保証金を残す必要があります
当社の賃貸契約は暗黙的な金利を提供していないため、当社は賃貸支払いの現在値を計算する際に借金金利を逓増することを推定しています。当社はその逓増借款金利，すなわち類似経済環境下で担保方式で借金した金利を利用しており，その金額は経済環境下での賃貸支払いに相当する。
2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月のレンタル料金構成は以下の通りです | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| (千ドル) | 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | | 6 月 30 日までの半年 | | |
| レンタル料 | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 | | | | |
| 固定経営リースコスト | $ | 489 | | $ | 521 | | | $ | 978 | | $ | 1,043 | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| レンタル総費用 | $ | 489 | | $ | 521 | | | $ | 978 | | $ | 1,043 | | | | | |
| その他の情報 | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| 経営的リースの経営的現金流出 | $ | 343 | | | $ | 345 | | | $ | 687 | | | $ | 691 | | | | | |
| 転貸収入 | $ | — | | | $ | 48 | | | $ | — | | | $ | 97 | | | | | |
| 加重平均残余賃貸期間--レンタルを経営します | 2.7 | | 3.6 | | 2.7 | | 3.6 | | | | |
| 加重平均割引率-レンタル経営 | 11.5 | % | | 11.4 | % | | 11.5 | % | | 11.4 | % | | | | |
2024年6月30日までに開始された賃貸契約により満期となった賃貸債務満期日は以下の通り(千単位)
| | | | | |
| 賃貸負債満期日 | 運営中です
リース事業 |
| 2024 年 （ 残り年数 ） | $ | 688 | |
| 2025 | 1,402 | |
| 2026 | 1,332 | |
| 2027 | 280 | |
| 2028 | 47 | |
| |
| 賃貸支払総額 | 3,749 | |
| 差し引く：利息 | (551) | |
| 2024年6月30日までの総経営リース負債 | $ | 3,198 | |
12. 引受金とその他の事項
会社は臨床研究機関(“CRO”)と協定を締結しており，これらの合意に基づき，会社とCROは臨床試験を行っている。当社はこれらの合意の契約条項に基づいてこれらの合意を終了する通知を出すことができ、早期終了費用を発生させることができる。同社は契約製造組織(“CMO”)と臨床試験のためのマボルト·シャフォの生産で合意した。同社と会社の臨床および商業薬品供給のための薬品ロットを生産するCMOとの合意には、キャンセル時に全契約価値までの費用を支払うことを要求するキャンセル条項が含まれている。2024年6月30日までに同社は2.7このような約束には100万個が準備されているが、ログアウト条項を守らなければならない。
賠償協定-通常の業務過程において、会社は、このような合意または第三者に違反する知的財産侵害クレームによる損失を含むが、これらに限定されない異なる範囲および条項の賠償をサプライヤー、レンタル者、業務パートナー、および他の当事者に提供することができる。また、会社は取締役会のメンバーや幹部と賠償協定を締結した
その他の事項を除いて、取締役や上級者としての地位やサービスによって生じる可能性のある法的責任について当社に賠償することを要求します。これらの賠償協定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最大潜在金額は多くの場合無制限である。当社はこれまで、当該等の賠償義務により重大なコストを発生させていません。その会社は今のところ何の賠償要求も知らず、すでに違います。Tは、2024年6月30日または2023年12月31日まで、その簡明な連結財務諸表に、このような債務に関連する任意の負債を計上しなければならない。
法律訴訟-当社はいかなる訴訟の側でもなく、いかなる訴訟責任のための応急準備金も設けていない。報告日ごとに、当社は、潜在損失金額又は潜在損失範囲が権威的な案内処理又は事項の規定によって可能かつ合理的に評価されているか否かを評価する。当社は任意の法律訴訟に関連する費用が発生した場合に支出します。
13. 普通株式及び普通株式承認証
2024年6月30日から、会社が再発行した会社登録証明書授権会社が発行する500百万株普通株、額面$0.001一株ずつです。会社の普通株式保有者の投票権、配当と清算権は、発行可能な任意の優先株保有者の権利、権力と優先権に支配され、その制約を受ける。各普通株は、提出会社の株主が議決したすべての事項に保有者が一票を投じる権利を持たせる。普通株主は取締役会が発表した配当金を得る権利がある違います。今まで、現金配当金が発表されたり、支払われたりした
株式承認証及び事前出資持分証
その普通株株式の公開と非公開売却については、会社は株式承認証と事前融資権証を発行し、会社の普通株の株式購入に用いることができる。すべての未弁済株式証と事前計画権証は現在行使可能であり、しかも価格リセット条項がない。当該等の公開及び非公開発売が完了した時、当社は約99%の事前資本承認株式証行権価格を受け取り、その残りの行権価格は$以下である0.01一株ずつです。2024年6月30日までの3カ月または6カ月以内には、捜査令状演習は行われていない。
2024年6月30日現在、会社が普通株式株式を購入した発行済株式承認証と事前計画権証は、以下のように含まれる | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 発行日 | | 量
の株
ごく普通である
発行可能株 | | トレーニングをする
価格 | | 期日まで |
| 2016年10月25日 | | 5,155 | | | $ | 19.78 | | | 2026年10月24日 |
| 2017年12月28日 | | 115,916 | | | $ | 19.78 | | | 2027年12月28日 |
| 2018 年 9 月 12 日 | | 20,220 | | | $ | 19.78 | | | 2028 年 9 月 12 日 |
| 2018 年 10 月 19 日 | | 20,016 | | | $ | 19.78 | | | 2028 年 10 月 19 日 |
| 2019 年 3 月 13 日 | | 5,000 | | | $ | 19.78 | | | 2029 年 3 月 12 日 |
| | | | | | |
| | | | | | |
| 2019 年 11 月 29 日 | | 1,250,000 | | | $ | 12.00 | | (a) | 適用されない |
| 2021年3月23日 | | 50,000 | | | $ | 8.70 | | (b) | 適用されない |
| 2021年11月9日 | | 2,008,032 | | | $ | 4.98 | | (c) | 適用されない |
| 2022年3月3日 | | 766,666 | | | $ | 1.80 | | (d) | 適用されない |
| 2022年7月6日 | | 13,276,279 | | | $ | 1.095 | | (e) | 適用されない |
| 2022年7月6日 | | 44,075,050 | | | $ | 1.095 | | | 2027 年 7 月 6 日 |
| 2022 年 12 月 9 日 | | 32,137,448 | | | $ | 1.50 | | | 2027 年 12 月 9 日 |
| 2022 年 12 月 9 日 | | 6,800,000 | | | $ | 1.10 | | (f) | 適用されない |
| 2023年5月18日 | | 8,263,157 | | | $ | 1.52 | | (g) | 適用されない |
| | 108,792,939 | | | | | |
(a)2019 年 11 月、同社は $11.999前資金調達令状あたり、または $21.0総収入は 100 万ドルです各事前資金調達
令状は追加ドルで行使できます0.001前資金調達令状ごとに(b)2021 年 3 月、同社は $8.69前資金調達された令状あたり、または $435総収益は千円です各事前資金調達令状は、追加 $のために行使することができます。0.01プリ · パー
資金調達令状(c)2021 年 11 月、同社は $4.97前資金調達令状あたり、または $10.0 総収益は 100 万ドルです各事前資金調達令状は、追加 $のために行使することができます。0.01前資金調達令状ごとに(d)2022 年 3 月、当社は $1.79前資金調達令状あたり、または $1.4 総収益は 100 万ドルです各事前資金調達令状は、追加 $のために行使することができます。0.01前払い資金の授権書によると。(E)2022年7月、会社は#ドルを受け取りました1.094前資金調達令状あたり、または $14.5合計百万ドルの収益です。事前出資の引受権証ごとに追加的に$を行使することができる0.001前払い資金の授権書によると。(F)2022年12月、会社は事前資金承認証1.099ドル、または#ドルを受け取った7.5合計2億5千万ドルの収益があります(G)2023年5月、会社は1件当たり1.519ドル、または総収益1，260万ドルを受け取った。事前出資の引受権証ごとに追加的に$を行使することができる0.001前払い資金の授権書によると。
14. 株に基づく報酬
2024年6月30日までに2.0当社の持分インセンティブ計画によると、発行可能な普通株は1000万株。大ざっぱに4.72017年のESPPによると、依然として1.9億株の普通株が発行可能である
株式オプション評価-次の表は、従業員、取締役、および非従業員に付与された株式オプション付与日の公正価値を決定するために、加重平均に基づいてブラック-スコルスオプション定価モデルで使用される仮定を提案した。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | | 6月30日までの6ヶ月間 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| リスクフリー金利 | 4.4 | % | | 4.0 | % | | 4.2 | % | | 3.8 | % |
| 予想期限(年単位) | 6.1 | | 6.1 | | 6.1 | | 6.0 |
| 予想ボラティリティ | 96.5 | % | | 93.4 | % | | 96.0 | % | | 92.1 | % |
| 期待配当収益率 | 0 | % | | 0 | % | | 0 | % | | 0 | % |
株式オプション
次の表は、会社の2024年6月30日までの6ヶ月間の株式オプション活動をまとめています | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 量
株価 | | 重みをつける
平均値
トレーニングをする
価格 | | 重みをつける
平均値
契約書
期限(年) | | 骨材
固有の
価値 （ 千単位 ） |
| 2023年12月31日現在の未返済債務 | 6,008,541 | | | $ | 2.97 | | | 8.6 | | $ | 24 | |
| 授与する | 4,373,875 | | | 1.09 | | | | | |
| | | | | | | |
| 没収 · 失効 | (476,118) | | | 2.12 | | | | | |
| 2024 年 6 月 30 日現在未払い | 9,906,298 | | | $ | 2.18 | | | 8.8 | | $ | — | |
| 2024 年 6 月 30 日現在行使可能 | 1,813,063 | | | $ | 6.55 | | | 6.2 | | $ | — | |
| 2024 年 6 月 30 日現在、着用予定 | 7,672,558 | | | $ | 2.47 | | | 8.6 | | $ | — | |
二零二四年と二零二三年六月三十日までの六ヶ月以内に、一株当たりの株式購入権の加重平均付与日公平値を$とした0.86そして$1.05それぞれ。
限定株式単位-次の表は、会社の2024年6月30日までの6ヶ月間の限定株式単位活動をまとめています
| | | | | |
| 量
株価 |
| 2023年12月31日現在帰属していません | 3,118,824 | |
| 授与する | 6,242,459 | |
| 既得 | (829,851) | |
| 没収される | (313,961) | |
| 2024年6月30日現在帰属していない | 8,217,471 | |
会社は2024年6月30日までの6ヶ月間、業績に基づく制限株式単位(“PRSU”)を従業員に付与した。PRSUは、会社が2つの運営マイルストーンを完成させた場合に50%を付与し、譲受人が引き続き会社に雇用されることを条件としている。2024年6月30日まで、この2つの業績基準はすべて達成されなかった。帰属する可能性があると考えられる報酬については、付与日までの報酬の公正価値と、運用マイルストーン日が実現可能な最適な推定を達成することが可能な加速帰属モデルとに基づいて、株式ベースの報酬支出が確認されている。同社は、報酬が付与されるか没収されるまで、運営マイルストーンを実現する確率と時間に関する推定を毎期更新する。
株に基づいた報酬-2024年6月30日現在、未帰属株式オプションと制限株式単位に関する未確認報酬支出総額は1ドルである8.5100万ドルで加重平均期間中に確認される予定です2.2何年もです。
株式報酬費用は、簡明な連結経営報告書と総合収益(損失)で以下のように分類される | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | | 6月30日までの6ヶ月間 | | |
| (単位：千) | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 | | | | |
| 研究開発費 | $ | 1,182 | | | $ | 1,120 | | | $ | 1,965 | | | $ | 1,951 | | | | | |
| 販売、一般、行政費用 | 1,246 | | | 1,022 | | | 2,202 | | | 1,836 | | | | | |
| 株に基づく報酬総額 | $ | 2,428 | | | $ | 2,142 | | | $ | 4,167 | | | $ | 3,787 | | | | | |
株式付加価値権--2024年2月13日(“授与日”)、取締役会報酬委員会は、2017年度計画に基づいて会社役員に株式付加価値権(“SARS”)を付与することを承認しました。特別引出権の計量価格は1株当たり0.92ドル、すなわち会社普通株の付与日の終値であり、毎回特別引出権を付与する期限は最長で授与日から10年となる。取締役会が別途決定しない限り、SARSは行使時に現金で決済されるだろう。決済価値は、決済日本会社の普通株の終値から0.92ドルを引いてSARSを行使した回数の差額から計算される。特別引き出し権は、授出日の第1、2及び3周年記念日に等額年次分割払い方式で付与及び行使されるが、贈与者は、各適用帰属日(当該日を含む)の間も当社従業員でなければならない。
15. 所得税
2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の所得税支出は、主に会社のオーストリア子会社とそのポートフォリオの一部を持つ証券会社子会社と関係がある
同社は、2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月間、その総合運営および全面収益(損失)レポートに、米国連邦または州政府の所得税支出または福祉を記録していない。同社は2024年6月30日までの6カ月間、純収入と一般収入を生み出した。しかし、会社は通年で一般税前損失が予想され、繰り越しの純営業損失には全額推定準備金があるため、2024年6月30日までの3カ月と6カ月の米国連邦や州所得税支出や福祉を記録していない
当社は引き続き残りの繰延税項純資産について評価準備金を維持しています。当社は、当社は引き続き営業損失が生じると予想されているため、これらの属性の将来的な税収割引を実現しない可能性が高いと考えています。繰延税金資産の最終的な現金化は会社の発生にかかっている
繰越期間が満了する前に、適切な税務管轄区域には十分な未来課税所得額がある。当社は年内に推定免税額の評価を引き続き監査します。
16. 1株当たり純収益
1株当たり基本と希釈後の純収益(損失)は以下のように計算される | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | | 6 月 30 日までの半年 | | |
| (千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない) | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 | | | | |
| 分子： | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
純収益(赤字) | $ | 90,833 | | | $ | (55,712) | | | $ | 39,067 | | | $ | (79,732) | | | | | |
| 分母： | | | | | | | | | | | |
発行済み普通株式加重平均株式−基本− | 200,440,473 | | | 168,737,764 | | | 200,216,035 | | | 157,415,524 | | | | | |
1株当たり純収益(損失)-基本 | $ | 0.45 | | | $ | (0.33) | | | $ | 0.20 | | | $ | (0.51) | | | | | |
| 希釈性証券の効力 | | | | | | | | | | | |
| 時間に基づく制限株式単位 | 244,804 | | | — | | | 163,072 | | | — | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| 従業員株購入計画 | 116,034 | | | — | | | 76,776 | | | — | | | | | |
| 希薄化潜在普通株式 | 360,838 | | | — | | | 239,848 | | | — | | | | | |
発行済み普通株式加重平均株式−希薄化 | 200,801,311 | | | 168,737,764 | | | 200,455,883 | | | 157,415,524 | | | | | |
1株当たり純収益-薄めて | $ | 0.45 | | | $ | (0.33) | | | $ | 0.19 | | | $ | (0.51) | | | | | |
2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間の発行された普通株の基本および希薄加重平均株式は、普通株を購入した発行済み資本金権証の加重平均影響を含み、その残りの無資金行使価格は$である0.01あるいはそれ以下の1株当たり。同社の潜在的希薄化証券には、2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の流通株オプション、付与されていない制限株式単位、普通株購入の引受権証が含まれている。2023年6月30日までの3カ月と6カ月の間に、会社は純損失を記録し、すべての潜在的な希薄化証券は1株当たりの純損失の計算から除外されており、1株当たりの純損失が減少するため、“逆償却”とされている。これらの期間において、普通株基本純損失と希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均株式数は同じである。同社は2024年6月30日までの3カ月と6カ月間の純収益を報告した。これらの期間において，未償還株式オプション，制限株式単位，株式承認証の希薄化効果は在庫株方法を用いて計算され，これらすべての報酬は期初に行使されると仮定している.このような行使の仮想収益には，発行済み株式オプションと制限株式単位の平均未確認株式補償費用が含まれており，その間に発行済み普通株を平均価格で購入するために用いられると仮定されている.希釈証券の純株式影響は，加重平均基本普通株流通株に添加され，加重平均希釈流通株を計算する
期間中の1株当たりの純利益(損失)を計算する際に、同社は、期間末の発行金額に応じて以下の潜在的な普通株を計上しない。これらの株式を計上すると逆償却効果が生じるからである
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | | 6月30日までの6ヶ月間 | | |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 | | | | |
| 普通株式購入オプション | 9,906,298 | | | 3,583,186 | | | 9,906,298 | | | 3,583,186 | | | | | |
| 未帰属限定株式単位 | 7,800,805 | | | 5,859,232 | | | 7,800,805 | | | 5,859,232 | | | | | |
普通株式購入の引受権証(発行済み基本株式内の予資権証を除く) | 76,378,805 | | | 80,246,459 | | | 76,378,805 | | | 80,246,459 | | | | | |
| 94,085,908 | | | 89,688,877 | | | 94,085,908 | | | 89,688,877 | | | | | |
17. 非金融資産を売却する収益
2024年6月30日までの四半期内に、会社は第三者と契約手配を締結し、XOLREMDIの承認後、FDAがその稀な小児科疾患計画に基づいて会社に付与した優先審査証明書(“PRV”)の権利を譲渡した。FDAはPRVを一定の基準を満たす稀な小児科疾患製品申請のスポンサーに奨励し、稀な小児科疾患の予防と治療のための新薬と生物製品の開発を奨励する。PRVは無形資産とみなされ、会計コスト基礎がない。第三者はこのPRVを$で購入しました105.01000万ドルです。販売に関する費用はなく、会社はPRVに対して継続的な義務はありません。当社の結論は、第三者は“非顧客”であり、関連するPRVは当社の正常なビジネス活動の産物ではないからである。そこで、当社はASCテーマ610-20でこの取引を会計処理した非金融資産終了確認の損益(“ASC 610−20”)。PRVの支配権を第三者に譲渡したため、同社は関連無形資産の確認を取り消し、“非金融資産譲渡の収益”で収益を記録した
第二項：経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下の資料は、我々が監査していない簡明な総合財務諸表及びその付記(本10-Q表の四半期報告書に含まれる関連付記を含む)及び我々が2024年3月21日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した10-k表年次報告(“年報”)中の監査された財務資料及びその付記と併せて読まなければならない。本討論と分析には、重大なリスクと不確定要素に関する展望的陳述が含まれている。様々な重要な要素、リスクおよび不確定要素のため、私たちの実際の結果、業績または経験は、本四半期報告10-Q表の他の部分の“リスク要素”に記載されている要素を含むが、これらに限定されない任意の前向き陳述によって示されているものとは大きく異なる可能性がある。
概要
我々は生物製薬会社であり，まれな疾患の発見，開発，商業化は限られた疾患を選択する新しい治療法を発見，開発，商業化し，免疫系機能障害による疾患に集中している。2024年4月29日、米国FDAは、12歳以上の突発症状(いぼ、低プロピオグロブリン血症、感染および骨髄機能障害)を有する患者の1日1回の経口治療のためのXOLREMDIとして、米国で発売されているMavorixaforのNDAを承認し、循環中の成熟好中球およびリンパ球の数を増加させることを発表した。奇想症候群は稀な合併原発免疫不全と慢性好中球減少症である。米国でXOLREMDIを承認するとともに，そのまれな小児科疾患の称号により，FDAは優先審査券を付与し，その後間もなく別の薬物スポンサーに売却した
XOLREMDIビジネスリリース
著者らは現在アメリカで奇想のXOLREMDIを発売することに力を入れており、そしてすでに著者らの入市組織、商業と医療機能のすべての肝心な求人は現在完成した。著者らは目標医師と珍しい患者との組織提唱との相互作用を強化し、そして引き続き著者らの疾病意識活動を展開し、突発症候群に対する理解を深め、そして患者と医師の早期診断の重要性とメリットを教育した。著者らはすでに第三者物流組織と専門薬局と合意し、米国でのXOLREMDIの流通を支持し、製品参入障害を減少させ、一連の患者支援サービスを提供し、患者の治療旅を完成させることを支援した。我々は，2025年初めに欧州医薬品局(EMA)に突発事象症候群を治療するMavorixaforの規制承認申請を提出することにより，規制部門の承認を求め，Mavorixaforを米国以外で商業化する予定である。私たちはまた他の地域の潜在的な機会を模索しており、これらの地域では、私たちのFDA承認を有効に利用することができるかもしれない
米国がXOLREMDIのWhim症候群への適応を許可したのはMavorixaforの初めてであり、Mavorixaforは経口活性ケモカイン受容体CXCR 4の選択的拮抗薬であり、ケモカイン受容体CXCR 4は免疫細胞の全身移動の重要な調節剤である。Mavorixaforは骨髄から血液への白血球動員を増加させることができるため，Mavorixaforは様々な免疫系疾患や突発症候群以外に治療的利益を提供する可能性があると信じている。
慢性好中球減少症の2期臨床試験
特発性、周期性と先天性慢性好中球減少症(“CN”)患者に対して10期の単回臨床試験を行って陽性結果を得た後、著者らは引き続きマヴォリシャ福によるある慢性好中球減少症(“CN”)の治療を推進した。著者らは現在1つの第2段階の臨床試験を完成しており、同一患者群において、毎日1回の馬伏沙福の経口投与と顆粒球コロニー刺激因子(“G-CSF”)の同時治療或いは異なる治療の効果の持続性、安全性と耐性を評価している。2024年6月、著者らはこの第二段階臨床試験の積極的な中期臨床データを発表し、マヴォリシャ福によるCN患者治療の有効性と安全性を評価した。進行中の6カ月間の研究データの中期分析では，単一療法および安定用量のG−CSFとの併用としてMavorixaforを1日1回経口投与した被験者は全体的に耐性が良好であり，好中球絶対数(ANC)を持続的に増加させ，G−CSFは米国で承認された重篤な慢性好中球減少症を治療する唯一の治療法であることが示された。Mavorixaforおよび用量調整を受けたG-CSFの参加者治療群のデータを含むCN試験の全データが、2024年11月に公表される予定である
慢性好中球減少症の3期臨床試験
当社は最近、再発および / または重篤な感染症を経験している先天性、後天性原発性自己免疫、または特発性 CN 患者におけるマボリキサフォールの経口投与 （ G—CSF 安定用量の有無 ） の有効性、安全性、および忍容性を評価する、重要なグローバル第 3 相臨床試験 （ 「 4WARD 試験」 ） を開始しました。52 週間の試験は、 150 人の参加者を登録することを目的とした無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設試験です。
特定の免疫不全症と診断された個人に新しい治療オプションを提供するためのマボリキサフォールの開発と商業化に成功することは、主に注射および輸液療法によって提供される現在の治療環境に革命をもたらす可能性があると考えています。
経営成果
2024年と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の比較
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間および 6 ヶ月間の営業実績をまとめたものです。 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | | 6 月 30 日までの半年 | | |
| (単位：百万) | 2024 | | 2023 | | 変わる | | 2024 | | 2023 | | 変わる | | | | | | |
| | | | |
| 製品収入、純額 | $ | 0.6 | | | $ | — | | | $ | 0.6 | | | $ | 0.6 | | | $ | — | | | $ | 0.6 | | | | | | | |
| コスト · 運営費 ： | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 収入コスト | 0.3 | | | — | | | 0.3 | | | 0.3 | | | — | | | 0.3 | | | | | | | |
| 研究 · 開発 | 20.9 | | | 15.6 | | | 5.3 | | | 40.7 | | | 37.7 | | | 3.0 | | | | | | | |
| 販売、一般、行政 | 13.3 | | | 10.2 | | | 3.1 | | | 30.7 | | | 17.4 | | | 13.3 | | | | | | | |
| 非金融資産の売却利益 | (105.0) | | | — | | | (105.0) | | | (105.0) | | | — | | | (105.0) | | | | | | | |
| 総営業 （ 利益 ） 費用 | (70.5) | | | 25.8 | | | (96.3) | | | (33.3) | | | 55.1 | | | (88.4) | | | | | | | |
| 営業収入(赤字) | 71.1 | | | (25.8) | | | 96.9 | | | 33.9 | | | (55.1) | | | 89.0 | | | | | | | |
| その他の収入を合計して純額 | 19.7 | | | (29.9) | | | 49.6 | | | 5.3 | | | (24.6) | | | 29.9 | | | | | | | |
| 所得税前収入 | 90.8 | | | (55.7) | | | 146.5 | | | 39.2 | | | (79.7) | | | 118.9 | | | | | | | |
| 所得税支給 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | | | |
| 純収益(赤字) | $ | 90.8 | | | $ | (55.7) | | | $ | 146.5 | | | $ | 39.2 | | | $ | (79.7) | | | $ | 118.9 | | | | | | | |
製品収入、純額
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の間、私たちの薬品販売の収入は60万ドルだった。前の四半期は製品収入がありませんでした。私たちはアメリカで承認された薬物製品を専門薬局に販売し、医療提供者が私たちの薬物製品を処方した患者に製品を配布する。私たちのアウトソーシング患者“ハブ”をX 4 Connectと呼んでいますＴＭ入国処方を処理し、保険調査を実行し、患者を私たちの患者援助計画に加入させる。毛製品の収入は私たちの卸売調達コストで専門薬局に渡された薬品の数量によって記録されています。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の間、このような領収書の収入は70ドル万元だった。これらの期間、ディーラー割引、私たちはアメリカ政府支払者の推定リベートを借りている可能性があり、私たちは患者援助計画に参加した患者が将来借りているかもしれない自己援助支払いおよび潜在的な製品の返品により、収入が10万減少し、これらの時期の収入は60万ドルである。私たちの返品政策によると、期限が切れて六ヶ月以内の薬品は返品できますが、手数料を引きます。私たちは最近アメリカで私たちの最初の薬物製品を発売したばかりなので、返品や下流リベートあるいは自己援助支払いの歴史がありません。したがって、私たちは新しい情報の出現に伴い、私たちは四半期ごとにこれらの推定値を調整する予定だ。
収入コスト
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月、収入コストは30万であり、主に些細な薬品直接コスト、Genzymeライセンス契約に関連する課税および支払いマイルストーン支払いに関連する無形資産の償却12.5万、私たちのGenzymeライセンス契約に基づいて支払われるべき販売ベースの特許権使用料約10万、およびFDA承認直後にチャネルへの薬品の供給を加速させることに関連する約10万のコストを含む。私たちの活性薬物成分の生産に関する在庫コストを資本化し始めるにつれて、これが私たちの在庫の主なコストであり、単位あたりの収入コストが増加すると予想される。これらの研究開発コストを在庫に計上すれば、収入コストはわずかに増加するだろう
研究と開発費
研究と開発費用には主に我々の候補製品の発見と開発に関するコストが含まれている。研究開発コストは、2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の間、主にMavorixaforの進歩と商業化に集中している。研究開発コストには、従業員の給料と関連費用、臨床前と臨床開発費用、臨床前研究および臨床試験のための薬物製品の生産の内部および第三者コストが含まれる。研究や開発費も
施設、減価償却、その他の費用、法規遵守要件に関連するコスト、およびFDAが私たちの医薬製品を米国で承認する前に、第三者許可協定に従って支払われた費用が研究開発費に計上されている
前年同期と比較して、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の研究開発費はそれぞれ530ドル万と310ドル万増加した。本四半期の研究開発コスト増加の主な原因は著者らの第二段階CN試験と著者らの第三段階CN臨床試験の開始に関連する臨床運営コストの増加であり、CRO費用と伝達コスト、及び著者らの第二四半期の製品発表と臨床試験に関連する監督管理、医療事務と品質コストの増加を含む。我々の研究開発機能部門の人員が増加したため、現在3ヶ月と6ヶ月の間の研究開発費用も高い。この成長は、2024年6月30日までの6ヶ月間、我々のGenzyme協定下の開発マイルストーンに関する500ドル万許可内費用によって部分的に相殺され、2023年に研究開発費に変更され、2024年6月30日までの6ヶ月間、研究開発費と類似した費用が記録されていない
販売、一般、行政費用
販売、一般および行政費用は、主に株式ベースの報酬を含む販売およびマーケティング、行政、財務および行政機能者の賃金および関連費用を含む。販売、一般および行政費用には、施設に関連する直接および分担コスト、ならびに法律、特許、コンサルティング、投資家および公共関係、会計および監査サービスの専門費用も含まれる
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の間に、販売、一般、管理費用がそれぞれ前年同期比約310万と1330ドル増加したのは、主に販売とマーケティング費用が増加したためであり、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の間に、前の時期と比較してそれぞれ410万と900ドル万を増加させた。販売およびマーケティングインフラを構築し、承認された製品の発表前および発表後の活動を支援するためである。商業打ち上げ活動に関連するコストは、現在の3ヶ月および6ヶ月の間の販売、一般、および管理費用の増加をもたらす。前年同期と比較して，2024年6月30日までの現在6カ月間の販売，一般と行政コストも増加しており，法的コスト，外部相談費，求人，情報技術コストの増加が原因である。販売、一般および行政支出には、当社の行政人員に付与された株式付加価値権(“SARS”)補償支出が含まれる。私たちは主に終値によってこれらのSARSの公正価値を評価し、終値は引き続き変動する可能性がある。中国、中国
今年度の残り時間では、販売、一般、行政費用が相対的に安定していると予想される
非金融資産を売却する収益
FDAが承認したXOLREMDIの優先審査券(“PRV”)を2024年6月30日までの四半期に10500ドルの現金で第三者に売却した。この取引には何の関連費用もありません。私たちは予測可能な未来に似たPRVを受け取ったり販売したりしないと予想される
その他の収入，純額
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | | 6月30日までの6ヶ月間 |
| 2024 | | 2023 | | 変わる | | 2024 | | 2023 | | 変わる |
| (単位：百万) | | | |
| 利 子 収入 | $ | 1.6 | | | $ | 0.9 | | | $ | 0.7 | | | $ | 2.6 | | | $ | 1.7 | | | $ | 0.9 | |
| 利子費用 | (2.2) | | | (1.1) | | | (1.1) | | | (4.0) | | | (2.2) | | | (1.8) | |
| C類株式証負債の公正価値変動 | 20.2 | | | (29.9) | | | 50.1 | | | 6.5 | | | (24.4) | | | 30.9 | |
| その他の収入、純額 | 0.1 | | | 0.2 | | | (0.1) | | | 0.2 | | | 0.3 | | | (0.1) | |
| その他の収入を合計して純額 | $ | 19.7 | | | $ | (29.9) | | | $ | 49.6 | | | $ | 5.3 | | | $ | (24.6) | | | $ | 29.9 | |
前年同期と比較して、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の他の収入(支出)純額がそれぞれ4，960ドルと2，990ドル増加したのは、主に私たちのC類株式証の公正価値が前の時期に比べて大幅に低下し、これらの株式承認証が公正価値で負債に計上されたためである。私たちはブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いてこれらのC類株式証を推定し、このモデルは私たちの普通株の時価を投入として含む。私たちの普通株の市場価格は2024年第2四半期に下がりました。これは
クラスC保証責任と関連費用の減少。これらのC類株式証は引き続き公正な価値で計量され、それらが行使されるまで、四半期ごとに収益または損失が発生し続ける可能性がある
所得税支給
2024年と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の所得税支出は、主に私たちのオーストリア子会社と私たちの証券会社子会社と関係があり、これらの子会社は年間を通じて私たちのポートフォリオの一部を持っています。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の間、私たちはこれらの時期に純収入と一般収入が発生したにもかかわらず、通年で一般税前損失が予想されるため、アメリカ連邦政府や州政府の所得税支出や福祉を記録していません。私たちの純営業赤字繰越(“NOL”)の全額評価を継続しています。2024年12月31日までの1年間に、米国と各州の課税収入が生じる可能性があり、これらの収入は私たちの営業損失の繰越部分または全部で相殺されるが、米国国税法第382条に規定されている年間制限を受けることが予想される。2023年6月30日までの三ヶ月と六ヶ月の間、私たちの損失記録所得税の割引はありません。私たちのNOL繰越には完全な推定手当があるからです
流動性と資本資源
流動資金源
これまで、私たちの運営資金は主に普通株の売却、株式承認証、事前融資の収益から来ています
私たちの優先株と普通株を購入する引受権証、優先株の販売、発行
転換可能な債務とローンと保証協定の下の借金
ATM販売契約 —私たちは制御持分発行協定に達しましたSMいくつかの投資銀行(総称して“販売エージェント”)と締結されたATM販売プロトコル(“ATM販売プロトコル”)は、このプロトコルに基づいて、1つまたは複数の販売エージェントを介して普通株式を提供および販売することを自ら決定することができる。これまで、ATM販売契約により、約1，430ドルの普通株を販売しており、発売コストを差し引いて、約1，430ドルの万を販売しています。2023年8月24日に施行されたS-3表登録説明書とその中に含まれている関連ATM募集説明書によると、私たちの普通株を発売することができます。総発行価格は最高で7，500ドルを追加することができます。
LPCプロトコル—2022年1月にリンカーンパーク資本基金有限責任会社(“リンカーンパーク”)と購入契約(“LPC契約”)を締結しましたこの条項によると、私たちは三十六ヶ月以内に、私たちの要求に応じて、一定の制限と条件の下で、リンカーン公園に私たちの普通株を売る権利があります。総価値は五，000ドルに達します。LPCプロトコルにより，我々が売却可能な普通株式の上限は560万株であり，この金額はLPCプロトコルで定義されているいくつかの条件で調整される可能性がある.2022年1月、私たちは万協定を通じて私たちの普通株を売却し、300 LPCを調達した
公募と私募株式発行— 過去数年間、私たちの運営資金は主に公開発行と非公開配給による普通株の売却、株式承認証と事前融資株式承認証から来た。
大力神ローン協定—私たちはHercules Capital，Inc.と時々“Herculesローン協定”(略称“Herculesローン協定”)を修正する融資と保証協定を締結した。大力神ローン協定は11500万ドルにのぼる定期融資手配を規定しており、この合意によると、2024年6月30日までの3カ月間に新たに借り入れた2，000ドル万を含む合計7，500万ドルの定期融資を借り入れており、2024年6月30日までの最大借入額となっている。定期ローンの手配は、4，000ドルの追加借款を許可しています
•別の7，50億ドルの万ドルは、臨床開発に関連するあるマイルストーンを実現した後、(A)このマイルストーンを達成した後45日と(B)2024年12月15日の間の比較的早い者によって提供される
•3，250ドルまでの追加万ドルの資金で、この資金は力神の全権を承認されるだろう
経営を続けている企業-私らは、ある状況や事件(総合的考慮)があるかどうかを評価しており、当社が簡明総合財務諸表の発行日から一年以内に経営を継続していく能力があるかどうかに大きな疑いを抱いています。承認された薬物製品がありますが、今後12ヶ月間私たちの薬物製品の売上は私たちの運営費用を支払うのに十分ではありません。設立以来、私たちは深刻な運営損失と運営キャッシュフローが負に発生した。2024年6月30日までの四半期に、PRVを10500ドルの現金で1台販売した。2024年6月30日現在、私たちは16880ドルの現金、現金等価物、短期有価証券を持っており、累計赤字は43880ドルです。2024年6月30日までの6カ月間、経営活動に用いられた純現金は6，390ドル万だった
私たちの大力神ローン協定によると、現在の最低現金水準を2，000万ドルに維持することを要求する契約がありますが、2025年1月31日から調整を開始し、大力神ローン協定下の未返済借金の少なくとも20%に相当する現金水準を維持することを要求されます (“最低流動性条約”)。会社設立以来、私たちの運営は赤字と負のキャッシュフローが続いており、将来的には運営損失と運営負キャッシュフローが引き続き発生することが予想される。我々の現在の運営計画によると、製品販売の予想される現金流入と運営費用の現金流出の推定が含まれており、2024年6月30日現在、私たちの既存の現金、現金等価物、および短期有価証券は16880ドルであり、最低流動性条約を遵守した場合、少なくともこれらの簡素化合併財務諸表の発表日から今後12ヶ月以内に、その計画された運営支出、債務超過義務、資本支出に資金を提供することができると信じている。
これらの簡明な連結財務諸表発表後1年以内に将来の運営に資金を提供するためには、追加の資本を調達する必要があり、保証されていない。将来的に利益を達成しない限り、株式発行、債務融資、他の第三者融資、マーケティング、流通手配、または他の協力および戦略連合によって調達できる追加の資本が必要になるだろう。もし私たちが資金を得ることができない場合、私たちは研究開発計画の一部または全部の延期、減少、または廃止、製品の組み合わせの拡張、または商業化努力を余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務の将来性に悪影響を与えるか、あるいは運営を継続できないかもしれない。
キャッシュフロー
以下の表は、各期間のキャッシュフロー活動をまとめたものである | | | | | | | | | | | |
| 6月30日までの6ヶ月間 |
| 2024 | | 2023 |
| (単位：百万) |
| 純収益(赤字) | $ | 39 | | | $ | (80) | |
| 純収益(赤字)と経営活動に使用する現金純額を調整する | (106) | | | 30 | |
| 経営性資産と負債の変動 | 3 | | | 2 | |
| 経営活動のための現金純額 | (64) | | | (48) | |
| 投資活動提供の現金純額 | 92 | | | (5) | |
| 融資活動が提供する現金純額 | 20 | | | 67 | |
| | | |
| 現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 | 48 | | | 14 | |
| 期初現金、現金等価物、および限定現金 | 100 | | | 123 | |
| 現金、現金等価物、制限された現金、期末 | $ | 148 | | | $ | 137 | |
経営活動
2024年6月30日までの6カ月間の経営活動に用いられた現金純額は6，400万ドルであり，主に7，100ドル万の運営費用，500ドル万ドルの非現金支出および300ドル万の運営資産と負債変化を調整した結果である。非現金料金には、主に株式ベースの給与料金、非現金レンタル料金、非現金利息料金が含まれています。 2023年6月30日までの6ヶ月間、経営活動で使用された純現金は4，800ドル万であり、主な原因は私たちの純損失が8，000ドル万であり、非現金支出3，000ドル万の調整により生じたからである。2024年6月30日までの6カ月間で，経営活動で使用された純現金が前年同期に比べて増加したのは，主に我々の販売とマーケティングおよび米国におけるXOLREMDIの商業発売に関する商業化費用の増加によるものである
投資活動
2024年6月30日までの6ヶ月間、投資活動によって提供された現金は、FDAが私たちの医薬製品を承認したことによって得られた10500ドルの万販売優先審査証明書の収益を含む。投資活動の現金流出には、7億ドルの万ライセンス支払い、無形資産の買収、600万ドルの短期有価証券純投資に分類される。2023年6月30日までの6ヶ月間、投資活動のための現金には、短期販売可能な債務証券への投資が含まれている。
融資活動
2024年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した現金には、私たちの融資ツールに新たに借りられた2，000万ドルが含まれています。2023年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した現金純額は6，720万ドルで、主に私募株式発行の純収益6，070ドル万を含む
資金需要
2024年6月30日現在の手元の現金、現金等価物および有価証券、ならびに上述した借入金能力の増加および添付の簡明な総合財務諸表の付記10によれば、私たちの現金、現金等価物、および有価証券は、少なくとも今後12ヶ月の運営に資金を提供することができると信じている。運営に資金を提供し、その後に大力神ローン協定の最低現金約束を満たすために、私たちは株式発行、債務融資、他の第三者融資、マーケティングと流通手配、協力、戦略連盟の組み合わせによって追加資本を調達することを要求される
2025年以降、現在の運営予想が変わらないと仮定すると、我々の支出は、現在の運用支出(非金融資産の売却を除く)と相対的に一致すると予想される。私たちが承認した薬物製品の将来の販売や将来の候補製品の研究、開発、商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちに必要な資金の正確な金額を見積もることができません。私たちの短期的かつ長期的な資金需要は多くの要素に依存し、それによって大幅に増加する可能性がある
•現在または未来の候補製品の臨床試験および非臨床研究の範囲、数量、開始、進展、時間、コスト、設計、持続時間、任意の可能な遅延、および臨床試験および非臨床研究の結果、特に慢性好中球減少症を治療するMavorixaforの第3段階臨床試験に使用する
•FDAや同様の外国規制機関が確立した規制要件を満たすために、FDAまたは同様の外国規制機関が、我々の候補製品について現在予想されているよりも多くの研究を行うことを要求する可能性がある
•私たちは候補品のために市場の承認を得ることができます
•Genzymeとのライセンス契約条項に従ってGenzymeから許可を得た任意のこのような特許主張および知的財産権を含む、我々の製品および候補製品の特許主張および他の知的財産権の提出、起訴、弁護および実行のコスト；
•私たちは、第三者が私たちまたは私たちの製品または候補製品に対して提起した特許侵害訴訟を含む、知的財産権紛争を弁護するコストを含む、私たちの知的財産権の組み合わせ範囲を維持、拡大、擁護することができます。
大力神ローン協定
私たちのHerculesローン協定の完全な説明については、私たちの簡明な総合財務諸表付記10を参照してください。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちの簡明総合財務諸表はアメリカで公認されている会計原則に基づいて作成されています。簡明な総合財務諸表及び関連開示資料を作成する際に、私たちは資産、負債、コスト及び支出の届出金額、及び簡明総合財務諸表の中で開示或いは資産及び負債を影響するために推定と判断を行う必要がある。我々は，歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値の判断の基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源から容易に見られるものではない.私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する。異なる仮定や条件の下で、私たちの実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
当社は2024年6月30日までの3ヶ月間、2023年12月31日までの年度の主要会計政策に大きな変動はありませんが、本簡明総合財務諸表付記2で更新した者は除外します。2024年6月30日までの3ヶ月間の新会計声明又は会計声明の変化については、“最近採択された会計声明”というタイトルの付記2も参照されたい。
比較的小さな報告会社の状態
我々は，取引法第120条第2条及びS−k法規第10(F)(1)項で定義された比較的小さい報告会社(“SRC”)である。(I)我々の非関連会社が保有する投票権と無投票権を有する普通株が、第2四半期の最終営業日に25000ドル未満、または(Ii)我々の最近終了した会計年度の年収が10000ドル未満であり、かつ、我々の非関連側が保有する投票権および無投票権を有する普通株が、第2四半期の最終営業日に70000ドル万を下回る限り、小規模報告会社が得ることができるいくつかの割合で開示された情報を利用することができる。
第三項：市場リスクの定量的かつ定性的開示の強化
SRCとしては，本プロジェクトに要求される情報を提供する必要はない.
第4項：制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
経営陣の私たちの開示制御と手続きの評価
我々は、取引法に基づいて提出または提出された報告書に開示すべき情報が、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、集計および報告され、開示すべき情報をタイムリーに決定するために、我々の経営陣に蓄積および伝達されることを保証するために、開示制御および手続きを維持する。
最高経営責任者および最高財務責任者の参加の下、我々の経営陣は、2024年6月30日までの開示制御および手順(取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されるような)の有効性を評価し、このような評価に基づいて、我々の開示制御および手続きは2024年6月30日まで合理的な保証レベルで有効であると結論した。我々の経営陣は，どのような制御やプログラムも，どんなに設計や操作が良好であっても，その目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできず，管理層は，可能な制御とプログラムのコスト-収益関係を評価する際にその判断を適用しなければならないことを認識している.
財務報告の内部統制の変化
2024年6月30日までの3ヶ月間、財務報告の内部統制に大きな影響を与えていないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化が発生していません。
第2部：その他の情報
項目1.法的訴訟を継続する
私たちは時々法的手続きに巻き込まれたり、私たちの正常な業務過程でクレームを受けるかもしれない。吾らは現在、いかなる重大な法的訴訟にも関与しておらず、吾らは吾等の未解決や脅威に対する法的訴訟は何も知らないが、吾らは当該等の訴訟が吾等の業務、経営業績又は財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があると信じている。
項目1 A.リスク要因は含まれていない
私たちの証券に投資することは高度な危険と関連がある。私たちの普通株への投資を決定する前に、私たちが監査していない簡明な総合財務諸表と、これに関連する付記を含む、以下のリスクに関する情報と、本四半期報告書10-Q表の他の場所に出現する他の情報をよく考慮しなければなりません。以下のいずれのリスクの発生も、私たちの業務、財務状況、経営結果、および将来の成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または、私たちの実際の結果は、本報告および私たちが時々行う可能性のある前向きな陳述に含まれる結果とは大きく異なる可能性がある。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。私たちはあなたに次のように議論されたどんな事件も起こらないという保証がありません。
“*”で表されるリスク要因(あれば)は新たに増加したり、年報から大幅に更新されたりしている
2023年12月31日までの年次表10-k。
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
*当社は設立以来、重大な損失を受けており、製品販売に大きな収入は生じていません。私たちは予測可能な未来に損失が続くと予想して、私たちは決して達成したり利益を維持したりしないかもしれない。
私たちは商業段階のバイオ製薬会社です。 生物製薬製品開発への投資は非常に高い投機性があり、それは大量の前期資本支出を必要とし、重大なリスクが存在するため、即ち任意の潜在的な候補製品は十分な効果或いは受け入れ可能な安全状況を証明できず、監督部門の許可を得ることができず、商業上実行可能ではなく、或いは商業実行可能性を維持できない。設立以来、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月を除いて、重大な運営損失が発生しました。2023年、2022年、2021年12月31日までの年間純損失はそれぞれ10120ドル、9，390ドル万と8，870ドル万であり、2024年には純損失とマイナス運営キャッシュフローが生じると予想されています。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は43880ドルです。これまで、私たちの運営資金は主に普通株の売却、株式承認証と事前融資承認株式証の収益、私たちの優先株と普通株の購入、優先株の売却、転換可能な債券の発行収益、そして融資と担保合意による借金に使われてきた。私たちは商業販売のために許可された製品があります。XOLREMDI、私たちはそれにほぼ完全に依存して収入を生成します。XOLREMDIはすでに米国で突発的症候群の治療のために承認されており、未知の市場規模と成長潜在力に直面しており、これまで製品販売から相当な収入を得ておらず、私たちは決して利益を達成しないかもしれない。
私たちは少なくとも今後数年以内に、私たちが私たちの候補製品のためにより多くの臨床試験を行うことに伴い、より多くの候補製品を発見し、開発し続けること；他の候補製品と技術を獲得または許可すること；私たちの知的財産権の組み合わせを維持、拡大し、保護すること；より多くの臨床、科学と商業者を募集すること；商業製造源と安全なサプライチェーン能力を確立し、規制の承認を得る可能性のある任意の候補製品の商業数量を提供するのに十分である；臨床試験を成功させた任意の候補製品のための規制承認を求める。販売、マーケティング、流通インフラをさらに拡大し、XOLREMDIおよび規制承認を得る可能性のある他の任意の製品を商業化し、我々の製品開発および計画における将来の商業化努力を支援する者を含む運営、財務、管理情報システムおよび人員を増加させる。私たちは、予測不可能な費用、困難、合併症、遅延、および/または、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に遭遇する可能性がある。私たちの将来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちの収入を創出する能力にある程度依存するだろう
私たちが運営から利益を得てその後利益を維持できるかどうかは大きく依存しています
•XOLREMDIから収入を得る能力は
•審査、承認、そして他の行動の結果と時間を規制する
•私たちは商業的に合理的な条件で承認された製品を生産することができます
•私たちはどんな承認された製品のために効果的な販売とマーケティング組織または適切な第三者代替品を維持することができます
•私たちの現在または潜在的な未来の候補製品の臨床試験および非臨床研究の範囲、数量、進行、持続時間、終点、コスト、結果、および時間、特に慢性好中球減少症を治療するMavorixafor第2段階および第3段階の臨床試験の範囲、進行、持続時間、終点、コスト、結果および完了時間を含む
•私たちは候補製品の開発と潜在的な商業化を支援するのに十分な資金を集めることができる
•私たちは承認された製品を販売し、候補製品のマーケティング承認を得ることができます
•私たちは、許可、協力、または同様の手配を有利な条件で確立し、維持する能力と、任意の新しい許可、協力、または同様の計画の下での開発または商業化責任をどの程度維持しているか、およびどの程度維持されているか
•私たちが買収したり投資したりした他の事業、製品、技術の成功
•私たちの知的財産権の組み合わせの範囲を維持し、拡大し、守る能力
•私たちが求めている候補製品とプロジェクトの数量と特徴
•臨床、監督、科学者を増任し、
•上場企業の運営に関する追加法律、会計、その他の費用が発生する。
候補製品のマーケティング承認を得て商業化を開始しているにもかかわらず、運営から利益を生み出すのに十分な収入を生むことは決してないかもしれない。たとえ私たちが運営から利益を生み出したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。私たちは運営から利益を発生させ、利益を維持することができず、私たちの価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発努力を維持し、製品を多様化し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。私たちの価値の低下はまたあなたの投資損失の全部または一部を招くかもしれない。
私たちは予測できない費用、困難、複雑な状況、遅延、および他の既知および未知の要素に直面するかもしれないが、これらの要素は私たちの計画を変更または延期するかもしれない。Mavorixaforの開発を完了し、米国でのマーケティング承認を得たことに伴い、研究開発に専念している会社からビジネス活動を支援できる会社に転換する必要があります。私たちは予期せぬ費用、困難、複雑さ、遅延に直面するかもしれないし、そのような移行は成功しないかもしれない。
私たちの運営計画と流動性の状況は多くの追加資金を必要とするだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちはどんな製品開発計画や商業化努力を延期、減少、または廃止させることを余儀なくされるかもしれない。
もし私たちが現在の運営計画を支援するために追加の資金を得ることができなければ、私たちは私たちの開発計画の範囲を延期または縮小し、および/または私たちの運営を制限または停止させることを余儀なくされるかもしれない
設立以来、私たちの運営は多くの現金を消費した。これまで、私たちの運営資金は、主に普通株を売却する収益、私たちの優先株と普通株を購入するための引受権証と事前融資株式承認証、優先株の売却、転換可能な債券の発行収益、融資と担保協定下の借金から来ています。我々が引き続き候補製品の臨床開発を進め，規制部門の承認を得た任意の候補製品の発売と商業化に備えて，研究·開発費が発生し続けると予想される。私たちは製品販売、マーケティング、流通、製造に関する巨額の商業化費用が発生すると予想される。また、私たちは上場企業の運営に関連した追加コストが発生すると予想される。
2024年6月30日現在、私たちは14720万ドルの現金と現金等価物、および2，150万ドルの有価証券を持っている。私たちは、これらの連結財務諸表が発表されてから、少なくとも今後12ヶ月以内に流動性を持って運営を継続すると信じていますが、私たちは、私たちの運営を維持するための追加の資本が必要であり、その後、公共またはプライベートエクイティまたは債務融資、第三者融資、マーケティングおよび流通スケジュール、および他の協力、戦略連合および許可スケジュール、またはこれらの方法の任意の組み合わせによって資金を調達することを含む可能性があります。私たちは過去に資金調達に成功したが、私たちが未来に資金を調達する能力は保証されない。また、2025年1月までに最低現金水準を2，000万ドルに維持し、その後、大力神融資協定項の未返済借金の20%を超える水準を維持することを要求する大力神資本会社と特定の付属実体(“大力神”)との既存債務手配下の契約を満たすための追加資本が必要となる
特定の業務契約の制約の下で。我々の現在のキャッシュフロー予測によると、追加の外部融資源は含まれておらず、これらの簡素化合併財務諸表の発表後少なくとも今後12ヶ月以内に、本条約を満たすために必要な最低現金を維持することができると予想される。また“リスク要因”というタイトルを見た私たちの定期融資は私たちの業務運営の柔軟性を制限する“下だ。
これらの簡明な連結財務諸表発表後1年以内に将来の業務に資金を提供するためには、追加の資本を調達する必要があり、保証されていません。私たちは許容可能な条件で追加資金を提供するかどうか、あるいは根本的にできないかどうかを確認することができない。必要に応じてより多くの資金を集めることができない場合や、私たちが受け入れられる条件で十分な資金を集めることができない場合、私たちは、私たちの研究開発計画や私たちの1つまたは複数の候補製品または1つまたは複数の他の研究開発計画の任意の将来の商業化努力の延期、減少、またはキャンセルを余儀なくされる可能性があります。また、私たちが追加資金を得る必要がある場合、このような追加的な資金調達努力は、私たちの経営陣の日常活動に対する関心を移す可能性があり、私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。これらのすべての事件は私たちの業務、財務状況、将来性を深刻に損なう可能性があり、私たちの株主はわが社への投資の全部または一部を損失するかもしれません
私たちはまた要求されるかもしれません
•当社の現在または将来の製品候補の 1 つ以上の新規または追加的な協力者を、望ましいよりも早期に、または利用可能な可能性よりも不利な条件で求める。
•当社が開発または商用化しようとしていた技術または製品候補に対する権利を不利な条件で放棄またはライセンスします
当社の将来の資金調達要件は、短期的および長期的の両方で、以下のものを含むがこれらに限定されない多くの要因に依存します。
•FDAや同様の外国規制機関が確立した規制要件を満たすために、FDAまたは同様の外国規制機関が、我々の候補製品について現在予想されているよりも多くの研究を行うことを要求する可能性がある
•私たちは他の適応を含めて候補製品の市場承認を得ることができます
•現在または未来の候補製品の臨床試験および非臨床研究の範囲、数量、開始、進行、時間、コスト、設計、持続時間、任意の可能な遅延および結果；
•これらの候補製品のための臨床開発計画は
•私たちが開発または許可される可能性のある候補製品とプログラムの数量と特徴
•Genzymeまたは他の第三者とのライセンス契約条項に従ってGenzymeから許可を得た任意のこのような特許主張および知的財産権を含む、我々の候補製品に対する特許主張および他の知的財産権の提出、起訴、弁護および実行のコスト
•私たちは、第三者が私たちまたは私たちの候補製品に提起した特許侵害訴訟を含む、知的財産権紛争を弁護するコストを含む、私たちの知的財産権の組み合わせ範囲を維持、拡大、擁護することができます
•私たちの候補製品に関するビジネス規模製造活動のコストと完了時間
•私たちは、許可、協力、または同様の手配を有利な条件で確立し、維持する能力と、任意の新しい許可、協力、または同様の計画の下での開発または商業化責任をどの程度維持しているか、およびどの程度維持されているか
•私たちが私たちの製品を商業化することを選択した地域では、規制の承認を得ることができる任意の候補製品の販売、マーケティング、流通能力を確立するコスト
•私たちが買収したり投資したりした他の事業、製品、技術の成功
•企業、候補製品、および技術を買収、許可または投資するコスト；
•私たちはより多くの管理者や科学と医療者を雇うことが必要です
•すべての製品が商業販売に承認されれば、私たちの候補製品に対する市場の受容度は
•競争の技術と市場発展の影響
•上場企業としての運営コスト
•流行病や突発公衆衛生事件、戦争やテロを含む地政学的行動や地震、台風、洪水、火災などの自然災害による業務中断。
追加資本を調達することは、私たちの投資家を希釈し、私たちの運営を制限するか、あるいは私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれない。将来の債務義務は私たちをリスクに直面させる可能性があり、これらのリスクは私たちの業務、経営業績、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの株主のさらなる希釈を招く可能性がある。
これまで、相当な製品収入を生成することができれば、私たちは、公共またはプライベート·エクイティまたは債務融資、第三者融資、マーケティングおよび流通スケジュール、ならびに他の協力、戦略連合および許可スケジュール、またはこれらの方法の任意の組み合わせによって、私たちの現金需要を満たすことができると予想されています。リンカーン公園資本有限責任会社(“リンカーン公園”)と合意した普通株購入協定に加えて、リンカーン公園は一定の制限と条件の下で、最大4，700ドルの残りの普通株を購入する義務があり、私たちはいかなる約束の外部資金源もなく、いつでも追加資本を調達することができるかもしれない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、私たち普通株式所有者である権利に悪影響を及ぼす可能性があります。債務融資が可能であれば、関連する可能性のあるプロトコルは、追加債務を招く、資本支出を発表する、配当金または他の分配を宣言する、もしかすると知的財産権および他の経営制限を取得することができるかもしれないなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含み、これらの制限は、私たちが業務を展開する能力に悪影響を与え、知的財産権などの追加資産への留置権を設定する可能性がある。例えば私たちの
力神との債務手配には最低現金財務契約が含まれている。もし私たちがこのような債務を違約すれば、力神または未来の貸手は追加の資産の質を要求されるかもしれないし、あるいは貸手は現在の担保に対して救済措置を強制的に実行するかもしれない。
もし私たちが許可、協力、または第三者との同様の手配を通じて追加資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究開発計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが株式や債務融資、あるいは必要に応じて許可、協力、または同様の手配を通じて追加資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了する必要があるかもしれないし、私たちが自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を付与する必要があるかもしれない。
無形資産公正価値推定の変化は私たちの経営業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
状況の変化やイベントの発生が減少が存在することを示す場合、私たちは毎年またはより頻繁に私たちの営業権が減値されているかどうかをテストする。市場状況のいかなる大きな変化も，我々の株価の持続的な下落を含めて，帳簿価値が低下しており，その変化が知られている間に減値が生じる可能性があることを示している.例えば、2021年12月31日現在、我々の時価、すなわち普通株式価格に発行された普通株の株式を乗じて、営業権を含む純資産価値を下回るまで低下している。私たちの普通株の市場価格が持続的に下落しているため、私たちの単一報告単位の公正価値(2021年12月31日までの時価に基づいて測定した)はその帳簿価値を下回っており、私たちは商業権が損なわれたと結論した。そこで、2021年12月31日現在の営業利益総額を1，740ドルに減少させるための980ドルの減価費用を記録した。2024年6月30日までの3ヶ月以内に販売権の中間減価テストが必要であることは確認されていませんが、私たちの普通株式市場の将来の低下は追加の減価費用を計上する可能性があります
私たちの候補製品開発に関するリスク
*当社は設立以来、製品販売から多くの収入を得ておらず、決して利益を上げない可能性があります。私たちは私たちの投資と目標を支援するために必要なレベルやタイミングでXOLREMDIの販売から有意義な収入を得ることができないかもしれない。
これまで、製品販売から大量の収入が発生しておらず、XOLREMDIの販売から有意義な収入を得ることができるかどうか、私たちを支援する投資を達成できるかどうかも予測できません
目標です。私たちが収入と利益を創出する能力は、私たちがXOLREMDIを商業化することに成功し、市場の承認を得て、私たちの候補製品(mavorixaforを含む)または私たちが将来開発、許可、または買収する可能性のある他の候補製品を商業化する能力に依存する。私たちが規制部門のこれらの候補製品の承認を得ることに成功しても、私たちは将来の損失の程度を予測することができず、これらの候補製品のいずれがいつ私たちに収入をもたらすか分からない。XOLREMDIから収入を生み出す能力は
Mavorixaforまたは私たちの現在または未来の任意の候補製品は、私たちの能力を含むが、これらに限定されない多くの他の要素にも依存する
•すべての必要な非臨床研究と臨床試験を含む開発活動に成功した
•新薬申請を完成し、FDAに提出し、監督部門の商業市場の適応に対する許可を得た
•外国の監督管理機関にマーケティング申請を記入して提出し、監督部門の許可を得る
•私たちの製品のために商業的に可能な価格を設定して獲得します
•受け入れ可能なコストレベルで私たちの製品のビジネス数を得ることができます
•商業化された権利を残した市場で販売、マーケティング、流通することができるビジネス組織をさらに発展させ、販売しようとしている製品を販売することができます
•適切なパートナーを探して、私たちが承認した製品を他のマーケティング、販売、流通に支援してくれます
•政府、支払者を含む第三者から保険と十分な補償を受ける。
さらに、製品開発に関連する多くのリスクおよび不確実性のため、我々の候補製品は開発過程で進展を得ることができないかもしれないし、その予期される用途の安全性および有効性を証明することができない可能性があるため、FDAまたは任意の他の規制機関は追加の臨床試験または非臨床研究を必要とする可能性がある。私たちは、費用を増加させる時間または金額、またはいつ、または利益を達成または維持できるかどうかを予測することができず、FDAまたは任意の他の規制機関が、そのような追加の臨床試験または非臨床研究を申請および承認プロセスまたは承認後プロセスの一部として要求する場合、もし私たちが規制承認を得ることに成功すれば、そのような費用は私たちの予想を超える可能性がある。上記の開発や規制審査に成功しても、これらの製品が承認されれば、商業化に関連した巨額のコストが生じることが予想される。
たとえ私たちの製品を販売することから相当な収入を得ることができても、私たちは利益を得ることができないかもしれないし、運営を続けるために追加の資金が必要かもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、あるいは持続的に利益を上げることができなければ、計画通りに運営を続けることができず、運営を減らすことを余儀なくされる可能性がある。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。私たちが達成できず、利益を維持することは、会社の価値を低下させ、私たちの資金調達、私たちの発見と臨床前開発努力を維持し、私たちの業務を拡大し、あるいは私たちの運営を継続する能力を損なう可能性があり、追加の資本を集める必要があるかもしれません。これはあなたの所有権利益を希釈するかもしれません。私たちの価値の低下はまたあなたの投資損失の全部または一部を招くかもしれない。
もし心来潮症候群や他の慢性好中球減少性疾患のビジネス機会が予想よりも小さければ，将来的にこれらの疾患の治療に用いられる潜在的収入は悪影響を受ける可能性があり，我々の業務は影響を受ける可能性がある。
もし私たちのどんな目標指標の中のビジネス機会の規模が私たちの予想よりも小さければ、私たちは利益と成長を達成できないかもしれない。私たちの主な臨床候補薬mavorixaforはFDAによって経口薬として承認されています
1日1回療法は，12歳以上の心来潮患者の循環中の成熟好中球やリンパ球の数を増加させ，他の慢性好中球減少性疾患の潜在的治療に用いられる1日1回の経口療法として開発されている。 私たちは現在少数の利用可能な突発奇想症候群患者の登録しか知られておらず、私たちは様々な推定と仮定に依存してアドレス指定可能な突発奇想症候群人口を推定する。医師に対して広範なオンライン調査を行い、現在の罹患率推定を検証し、人工知能を用いて他の研究を行った。これらの調査は、10年間の保険請求を含む30000人以上の万匿名患者の記録を含むデータベースを尋ねた。米国では3，700人もの確定診断と未確定診断の突発的な奇想患者がおり、多くの人が以前診断されていなかったと推定されている。もし私たちの任意の目標適応(突発症状を含む)のビジネス機会が私たちが予想していたよりも小さい場合、私たちのアドレス指定可能な患者数の推定が間違っていることが証明されたからであっても、他の理由でも、私たちのmavorixaforからの潜在的な将来の収入は悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務は影響を受ける可能性がある。
われわれの成長と収益性には，突発症候群や他の慢性好中球減少症の患者の認識に成功することが重要である。突発症状(あるいは他の潜在的な原発免疫不全)と慢性好中球減少症患者数の予測は、科学文献中の第三者推定と分析を含む様々な源に基づいており、不正確であることが証明されている可能性がある。さらに，新たな情報が出現する可能性があり，これらの疾患罹患率や各疾患の候補患者数の推定値を変化させる。治療を受けた患者を特定する努力はまだ早期段階であり，治療を受ける可能性のある患者数を正確に予測することはできない。また，われわれの適応可能なアドレス可能な患者集団は限られている可能性があり，あるいはMavorixafor治療を受けられない可能性があり，新規患者の識別や接触が困難になってきている可能性があり，われわれの手術結果やわれわれの業務に悪影響を及ぼすであろう。
*我々は、米国の12歳以上の突発症候群患者および我々の主要候補製品mavorixaforのために承認された当社の商業製品XOLREMDIの成功にほぼ完全に依存しており、他の慢性好中球減少性疾患を潜在的に治療するためにこの製品を開発している。私たちは、私たちが規制部門の承認を得ることができるかどうか、あるいはMavorixaforを商業化して、慢性好中球減少性疾患を治療することに成功したかどうかを決定することはできないが、Whimまたは任意の他の候補製品。
我々の業務はMavorixaforの成功した臨床開発、規制承認、商業化にほぼ完全に依存している。私たちは現在1つの製品しか販売されていません。XOLREMDIは、永遠にもっと多くの適切な薬物製品を開発できないかもしれません。私たちの候補製品の臨床試験、そして私たちの候補製品の製造とマーケティングは、アメリカと他の国の政府当局の広範かつ厳格な審査と監督を受けることになり、これらの国では、任意の候補製品をテストし、承認されれば、市場に進出する予定です。すべての候補製品の商業販売の規制承認を得る前に、私たちはいくつかの重要な発展マイルストーンを達成することに成功しなければならない
•耐性の良い安全で有効な用量を開発します
•開発を完了し、規模を拡大して、私たちの候補製品を商業的かつ許容可能なコストで生産することを可能にする
•肝心な臨床試験により、すべての候補製品は患者にとって安全かつ有効であり、予想される適応に符合することが証明された
•商業製造能力を確立するか、または第三者製造業者との合意を達成すること
•私たちの候補製品のために特許と商業秘密保護と非特許専有権を獲得して維持します。
いずれの単一の候補製品についても、これらの開発マイルストーンを達成するのに要する時間は長く、不確実であり、Mavorixaforまたは私たちが開発する可能性のある他の候補製品の他の適応のためにこれらのマイルストーンを成功させることはできないかもしれない。私たちはまた私たちの他のプロジェクトの設計やレシピを最終的に決定することができないかもしれない。私たちは安全性と有効性を証明し、商業的に合理的な治療と貯蔵期間を持つ追加の候補製品の開発を完了できないかもしれない。Mavorixaforや私たちが開発する可能性のある他の候補製品の追加適応の開発ができなければ、それらを商業化して収入を得ることができないだろう。
*我々は、mavorixaforを開発し、将来の候補製品を開発し、他の療法と組み合わせて使用することが可能であり、追加のリスクに直面する可能性があります。
私たちはMavorixaforを開発するかもしれないし、将来の候補製品を開発し、現在承認されている1つまたは複数の療法と組み合わせるかもしれない。XOLREMDIが発売承認されても、FDAや米国以外の同様の規制機関が、私たちの候補製品と組み合わせて使用される療法の承認を取り消す可能性があるか、またはこれらの既存療法が安全性、有効性、製造、または供給問題のリスクに直面する可能性がある。併用療法は通常疾患の治療に用いられ，我々の任意の候補製品を他の薬剤と併用すれば，類似したリスクに直面する。これは私たち自身の製品が市場から撤退されたり、商業的にあまり成功しないことをもたらすかもしれない。
また、mavorixaforまたは任意の他の将来の候補製品を評価し、FDAまたは米国以外の同様の規制機関の承認を得ていない1つまたは複数の他の癌療法と組み合わせて使用することも可能である。私たちは、Mavorixaforまたは私たちが開発した任意の候補製品をマーケティングおよび販売することができません。これらの製品は、最終的に発売承認されていない任意の承認されていない療法と組み合わせることができます。
FDAや米国以外の同様の規制機関がこれらの他の薬剤を承認しない場合、Mavorixaforまたは私たちが開発した任意の候補製品と組み合わせて評価することを選択した薬物の安全性、有効性、製造、または供給の問題を撤回する場合、Mavorixaforまたは私たちが開発した任意の候補製品を獲得または販売することができない可能性がある。
FDAと同様の外国規制機関の規制審査と承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できないが、もし私たちが最終的に私たちの候補製品に対する規制部門の承認を得られなければ、追加のmavorixafor適応を含めて、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
私たちは、欧州委員会がEUでのマーケティング許可申請を承認するまで、FDAまたは任意の外国からNDAの承認を得るまで、mavorixaforまたは任意の他の候補製品を米国で販売することは許可されていない。私たちの未来
提出されたNDAは、FDAが提出した返事を拒否する可能性があり、FDAが回答を提出しても、商業マーケティングの承認ではなく、完全な返信を受ける可能性がある。さらに、FDAは、潜在的な承認を支持するために、追加の臨床試験および/または非臨床研究を行うことを要求するかもしれない。臨床試験を成功させ、NDAの承認を得ることは、複雑で、長く、高価で不確実なプロセスであり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、他の適応の治療のためにMavorixaforの承認を延期、制限、または拒否する可能性がある
•私たちの臨床試験の設計や実施には同意しません
•臨床試験の十分性には同意しません
•Mavorixaforまたはその推奨適応の任意の他の候補製品の安全性および有効性を証明することができなかった
•Mavorixaforまたは任意の他の候補製品の任意の臨床的および他の利益がその安全リスクを超えることを証明することができなかった
•私たちの非臨床研究や臨床試験データの否定的な解釈は
•現行のcGMPの製造または制御過程における欠陥または第三者製造施設の故障に適合するために、臨床および商業用品契約を締結した
•Mavorixaforまたは任意の他の候補製品の臨床試験から収集されたデータが不足しているか、または承認要求が変化して、非臨床的および臨床的データがNDAの提出をサポートするのに十分でないようにするか、または監督部門の承認を得るのに十分ではないようにする
•対象患者集団を治療するために使用可能な臨床現場または承認された製品の変化は、我々が求めているmavorixaforまたは我々の他の候補製品の適応に影響を与える可能性がある。
FDAまたは同様の外国規制機関はまた、承認を支援する他の非臨床的または臨床的データを含むより多くの情報の提供を要求する可能性があり、これは、私たちの商業化計画の承認を延期または阻止したり、開発計画を放棄したりする可能性がある。現在または将来の候補製品が規制部門の承認を受けた場合、これらの候補製品が承認される可能性のある適応は、私たちが要求するものよりも少ないか、または高価な上場後の臨床試験の表現に依存する可能性があり、または候補製品の商業化に必要または所望のラベル宣言を含むことが許されないかもしれない
*Genzyme、ベスイスラエル女性執事医療センター、ジョージシティ大学、およびDana-Farber癌研究所とのライセンス契約に依存して、特許および特許出願を使用することを可能にします。これらの権利を終了するか、またはこれらの合意の下での義務を遵守しないことは、私たちの業務に実質的な損害を与え、私たちの候補製品の開発または商業化を阻止する可能性がある。
Genzyme，ベスイスラエル女性執事医療センター，ジョージシティ大学，ダナ·ファーバー癌研究所とライセンス契約を結び，これらの合意により，我々の業務に重要な特許と特許出願の権利を獲得した。私たちは、mavorixaforを含む、我々の業務に重要な様々なノウハウを使用することができるように、私たちの候補製品をカバーするいくつかの特許および特許出願を使用することができるように、これらのライセンスプロトコルに依存する。私たちがこれらの特許と特許出願を使用し、これらの許可特許で主張されている発明を採用する権利は、私たちのライセンス契約条項の継続と遵守に依存します。
Genzymeとのライセンス契約は、以下の義務を含む様々な勤勉、支払い、その他の義務を課しています
•私たちはGenzymeの将来のマイルストーンへの支払い義務があります。総金額は1，300ドルに達しています。これは、許可製品の面でいくつかの後期規制と販売マイルストーンを達成したことにかかっています。
•私たちは合意に基づいて商業化されたライセンス製品の純売上高に基づいてGenzymeに等級版税を支払う義務があります。
•Genzymeに付与された許可に応じて従属許可を付与する代償として、Genzymeに当社または関連会社が受け取った一定の割合の現金支払いを義務化します。
Genzymeライセンス契約のいかなる義務も履行できない場合、または私たちが破産状態にある場合、Genzymeはライセンス契約を終了する権利がある可能性があり、この場合、許可がカバーする任意の候補製品を販売することができません。
2014年7月までは、Genzymeライセンス協定による私たちが許可した特許および特許出願への起訴、保守または届出を制御せず、第三者侵害に対してこれらの特許および特許出願を強制的に執行することも制御しない。したがって、これらの特許および特許出願は、私たちまたは私たちの弁護士によって起草されたものではなく、2014年7月にGenzymeライセンス協定に署名する前に、私たちはこれらの特許および特許出願の起訴を統制しておらず、何の参加もしていない。Genzymeとのライセンス契約条項によると、2014年7月以来、私たちは、私たちに付与された特許および特許出願の起訴、保守および届出、および第三者の侵害に対するこれらの特許および特許出願の強制執行の権利を制御している。しかし、私たちは、私たちがこれらの特許と特許出願の起草と起訴を統制する際に使用される可能性があるように、これらの特許と特許出願の起草と起訴に同じ程度の関心を与えることを保証することはできない。私たちはまた、私たちに付与された特許および特許出願の起草または起訴が適用された法律および法規に適合しているかどうか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許が生成されるかどうかを決定することができない。
ベスイスラエル女性執事医療センターとのライセンス契約によると、ライセンス契約に付与された権利に一度の費用を前払いしました。本ライセンス契約は，ベスイスラエル女性執事医療センターに定期的に進捗報告を提供し，特定の保険レベルを維持することを求める様々な義務を課している。ベスイスラエル女性執事医療センターは、私たちが支払いをしない、債務を返済しない、または重大な債務を滞納することで合意を終了するかもしれない。私たちは90日前に書面で通知した後、どんな理由でも合意を終わらせる権利がある。
ジョージタウン大学とのライセンス契約は、ジョージシティ大学へのマイルストーンの支払い総額が80万ドルに達する義務を含む様々な勤勉、支払い、その他の義務を加えています。これは、許可製品に関連するいくつかの販売マイルストーンの実現状況に応じて、いくつかの事件について定期的に報告書を提出し、慣例的な保険レベルを維持する義務があります。ジョージタウン大学は、私たちが支払わない、借金をしない、保険を維持できない、または重大な義務を履行できなかったことで合意を中止するかもしれない。私たちは60日前に書面で通知して、どんな理由でも合意を終わらせる権利がある。
Dana-Farber癌研究所(DFCI)とのライセンス契約は、DFCIマイルストーンへの支払い義務を含む様々な勤勉、支払い、その他の義務を負担することを要求しています。総金額は最大です約3，200万ドルです私たちが特許製品の面である規制と販売マイルストーンに達しているかどうかに応じて、定期的に報告書を提出し、ある最低保険レベルを維持します。以下の場合、DFCIは合意を終了することができる：(I)私たちはライセンス製品に関連する業務の経営を停止する；(Ii)私たちは勤勉、保険、支払い、または任意の他の重大な義務を履行できない；(Iii)私たちまたは再許可者の上級管理者または再許可者は、1つ以上の許可製品の製造、使用、販売、または輸入に関連する重罪を宣告され、(Iv)私たちは破産し、(V)DFCIに通知することなく再許可を付与するか、またはその条項が合意に要求された再許可条項と一致しないか、または(Vi)ライセンス製品に特許挑戦を提出する。私たちは90日前に書面で通知して、どんな理由でも合意を終わらせる権利がある。
Genzyme、ベスイスラエル女性執事医療センター、ジョージシティ大学および/またはダナ·ファーバー癌研究所との間の任意のライセンス契約によれば、このようなライセンス契約によって拘束された知的財産権に関する紛争が発生する可能性があります
•適用可能な許可プロトコルに従って付与された権利範囲および解釈に関する他の問題；
•私たちの技術とプロセスがどの程度適用許可協定に拘束されていない知的財産権を侵害しているかどうか
•これらの職務義務を満たすための努力の程度と具体的な活動を含む、適用許可協定の下での許可技術開発と商業化製品および技術面での職務義務を使用する
•私たちと私たちの協力者が共同で知的財産権を創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの所有権。
私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で任意の許可協定を維持する能力を妨害したり損害したりすれば、影響を受けた製品や製品候補や技術の開発や商業化に成功できない可能性がある。
臨床試験の結果は私たちの製品候補声明を支持しないかもしれない。
我々の臨床試験が計画通りに完了しても，彼らの結果が候補製品の安全性および/または有効性を支持しているかどうか，FDAや外国政府当局がこのような結果に対する我々の結論に同意するかどうか，あるいはFDAや外国政府当局が追加的な臨床試験を要求しないかどうかを決定することはできない。前臨床試験と早期臨床試験の成功は後の臨床試験が成功することを確保しておらず、しかもその後の臨床試験の結果は以前の臨床試験と前臨床試験の結果を複製しないことが多い。臨床試験の結果は証明できないかもしれません
私たちの候補製品は人間に安全で、期待される適応に有効だ。この失敗は、私たちがある候補製品を放棄し、他の候補製品の開発を遅延させる可能性がある。私たちの臨床試験のいかなる遅延または終了も、私たちのマーケティング申請(NDAおよび/またはMAA)の提出を遅延または阻止し、最終的に私たちが承認され、私たちの候補製品を商業化し、製品収入を生成する能力に影響を与える。いくつかの臨床試験に関する情報は、結果(陽性または陰性)を含めて、国ごとの臨床試験登録政策に基づいて公開される。競争相手はこれらの公開された情報を用いて開発計画の進捗状況を知ることができる.
製品開発は長くて高価な過程と関連があり、結果は不確実だ。私たちの臨床試験を遅延または完了できなかったことは、上場承認申請の提出を遅延させ、承認を得て、私たちの製品を販売して収入を得る能力を脅かす可能性があります。
任意の候補製品を商業化するために必要な承認を得るためには、広範な臨床試験を通じて、私たちの候補製品が人体上安全かつ有効であることを証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。著者らは適用された監督管理機関が臨床意義があると考える臨床終点を構築できない可能性があり、臨床試験はテストのどの段階でも失敗する可能性がある。臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその候補製品のマーケティング許可を得られなかった。
また，われわれの現在あるいは将来の臨床試験は，慢性好中球減少性疾患を治療するMavorixafor 2期と3期臨床試験を含む遅延が生じる可能性がある。例えば，新冠肺炎の大流行により，臨床試験地点の活性化の遅延と，突発事象症候群に対するマヴォリシャ福臨床試験での患者登録速度の鈍化を経験した。臨床試験は様々な原因で遅延、一時停止或いは終了する可能性があり、以下の原因を含む
•FDAや同様の外国の規制機関と私たちが実行できる試験設計について遅延したりできなかったりすることで合意しました
•試験開始の許可を得られなかったか、または臨床試験の範囲または設計について監督機関が適用した条件を遵守できなかった
•相互競争の臨床試験計画に参加している可能性がある十分な数の試験サイトを決定、遅延、または失敗して維持することができない
•裁判に参加するために適切な被験者を募集することができなかった者
•被験者に試験を完了させるか、または治療に戻った後のフォローを遅延させるか、または後続させることができない
•臨床現場と調査者は試験規程から外れ、規定通りに試験を行ったり、試験を脱退したりしなかった
•潜在的な契約研究機関(“CRO”)と臨床試験地点と受け入れ可能な条項との合意を遅延したりできなかったりし、その条項は広範な交渉を行うことができ、CROと試験地点によって大きく異なる可能性がある
•各場所で臨床試験を行うために、機関審査委員会(“IRB”)の承認を遅延または得ることができなかった
•データセキュリティ監視委員会(“データセキュリティ監視委員会”)の否定的または曖昧な調査結果による遅延(ある場合)
•不明確または消極的な結果
•FDA、類似の外国規制機関の決定、またはdsmbは、安全問題または任意の他の理由で臨床試験を一時停止または終了するためのアドバイスである
•非臨床研究や臨床試験のための薬品供給不足；
•製品開発計画を続けるのに十分な資金が不足している
•我々の臨床試験の開始、患者登録、開発と操作に影響を与える外部業務中断は、突発的な公衆衛生事件と予見できない事件、例えばウクライナ戦争；あるいは
•政府の規制や要求の変化。
臨床試験を完成するいかなる遅延或いは失敗も私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しを深刻に損なうかもしれない。さらに多くの要因によって
あるいは、臨床試験の開始または完了遅延は、最終的に私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。
候補製品は不良な副作用を招く可能性があり、その上場承認を遅延或いは阻止し、承認されたラベルの商業イメージを制限し、あるいは上場承認(あれば)後にマーケティングの撤回を含む重大な負の結果を招く可能性がある。
私たちが開発または獲得する可能性のある任意の候補製品によって引き起こされる副作用は、私たちまたはFDAまたは他の規制機関が私たちの臨床試験を中断、延期、または停止させる可能性があり、より厳しいラベル制限、またはFDAまたは他の規制機関が、そのような候補製品の発売承認を延期または拒否する可能性がある。われわれの臨床試験結果は，これらや他の副作用の重症度や流行度を明らかにする可能性があり，受け入れられない。この場合、私たちの実験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができます。さらに、薬物に関連するいかなる副作用も、患者の募集または患者の試験完了能力に影響を与えるか、または潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
また，臨床試験の本質は潜在的な患者集団のサンプルを利用することである。患者数が限られているため、私たちの候補製品はまれで深刻な副作用は、候補製品に接触する患者数が著しく増加した場合にのみ暴露される可能性がある。XOLREMDIおよび将来発売によって承認される任意の他の候補製品について、もし私たちまたは他の人がこのような承認後にそのような候補製品(または任意の他の類似薬)による不良副作用を発見すれば、いくつかの潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性がある：
•規制部門はこのような製品候補製品の承認を撤回または制限することができる
•規制当局は、“ボックス”警告または禁忌症のようなラベル宣言の追加を要求するかもしれない
•患者に配布するためにこのような副作用のリスクを概説するための薬物ガイドラインの作成を要求されるかもしれません
•私たちはこれらの候補製品の分配または管理方法を変更し、追加の臨床試験を行うか、または候補製品のラベルを変更することを要求されるかもしれない
•規制機関は、リスクを低減するためのリスク評価および緩和策を必要とする可能性があり、その中には、薬品使用ガイドライン、医師のコミュニケーション計画、または制限された分配方法、患者登録および他のリスク最小化ツールなどの安全使用を確保する要素が含まれている可能性がある
•私たちは規制調査と政府の法執行行動の影響を受けるかもしれない
•これらの候補品が承認された後に市場から除去することを決定することができます
•私たちは起訴され、私たちの候補製品に接触したり服用したりする個人による傷害に責任を負うかもしれない
•私たちの名声は損なわれるかもしれない。
私たちは、これらの事件のいずれも、影響を受けた製品または候補製品に対する市場の受け入れを達成または維持することを阻止し、私たちの製品または候補製品の商業化コストを大幅に増加させ、私たちの製品または候補製品を商業化し、収入を創出する能力に著しく影響する可能性があると考えている。
私たちは十分な数の患者を直ちに私たちの臨床試験に参加することができないかもしれません。これは候補製品の臨床試験を延期あるいは阻止するかもしれません。
患者が著者らの候補製品の臨床試験に参加する資格を確定し、参加させることは著者らの成功に重要である。著者らの臨床試験の時間は著者らの候補製品をテストする時に患者を募集、募集と維持できる速度に依存し、著者らはすでに患者を募集して臨床試験に参加できる速度についていくつかの仮定を立てた。私たちの臨床試験の時間は、私たちが患者を募集してMavorixaforと私たちが開発する可能性のある他の現在または未来の候補製品の速度、および完成に必要なフォローアップ期間にある程度依存する。例えば、新冠肺炎が大流行したため、著者らは以前いくつかの臨床試験で比較的に遅い登録速度を経験した。
私たちの臨床試験に参加する患者を決定できない場合、または患者が任意の理由で私たちの臨床試験に参加したくない場合、患者が類似した患者集団に対する競争的な臨床試験に参加することを選択した場合、私たちは患者を募集し、研究を行い、mavorixaforおよび私たちが開発する可能性のある他の現在または未来の候補製品の承認のスケジュールを得ることができるかもしれない。これらの遅延はコスト増加を招くかもしれません。遅延は私たちの現在のを進めています
あるいは将来の候補製品、遅延試験、私たちの候補製品の有効性をテストするか、または臨床試験を完全に終了する。
十分な数の患者を識別、募集、募集することができない場合や、試験中に多様性を達成するために必要または所望の特徴を有する患者は、現在および将来の臨床試験をタイムリーに達成することができない可能性がある。特に，Mavorixaforは慢性好中球減少症の治療に用いられており，臨床試験に供される患者池が限られているまれな疾患であることが評価されている。私たちの臨床試験の資格基準は利用可能な試験参加者をさらに制限するだろう。計画通りの臨床試験を行うのに十分な数の患者を募集する際に困難に遭遇した場合、進行中または計画中の候補製品臨床試験の延期、制限、終了を余儀なくされる可能性があり、これは、承認され、これらの候補製品から製品収入を得る能力を遅らせることになる。
早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。
著者らの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。早期試験の結果を説明するには慎重が必要であり，これらの試験は通常規模が小さく，ある被験者が積極的な傾向にあることを示している。より多くの被験者を募集した後期臨床試験の結果は，期待される安全性や有効性の結果を示すことができないか，あるいは同一候補製品の早期試験結果と一致しない可能性がある。不一致が出現した原因は多くあり、試験設計、試験終点(或いは探索的研究中に試験終点が不足)、被験者群、被験者数、被験者選択基準、試験持続時間、薬物投与量と調合、或いは早期試験は統計能力が不足している。
臨床前と臨床活動から得られたデータは異なる解釈を受け、これは監督部門の承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。また、我々の候補製品開発中の規制政策の変化を含む、多くの要因による規制遅延や拒否に遭遇する可能性がある。どのような遅延も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに否定的な影響を及ぼす可能性がある
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時的な頂線と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
時々、私たちは臨床試験の一時的なトップラインや初歩的なデータを公表するかもしれない。臨床試験の中期データは患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ或いは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。初期または最も重要なデータも監査と確認手続きを受けなければならず、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。予備的または最も重要なデータは、例えば、臨床試験に登録された患者のごく一部に関するデータを含むことができ、このような予備データは、そのような臨床試験に登録された他の患者が同様の結果を得ることを指示、信じ、または保証するとみなされてはならない、またはこれらの患者からの予備結果は維持されるであろう。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初期または中期データと最終データとの違いは、私たちの業務の将来性を深刻に損なう可能性があり、私たちの普通株の取引価格を大幅に変動させる可能性があります。
私たちの候補製品のマーケティングと商業化に関するリスク
*当社が承認した製品および将来承認された製品は、将来の開発および規制の困難に直面し、広範な承認後の規制要件を受ける可能性があります。また、私たちが承認した製品や将来承認された製品は、マーケティングによって制限されたり、市場から撤退したりする可能性があり、規制要求を遵守していない場合や、私たちの製品に予期せぬ問題が発生した場合、処罰を受ける可能性があります。
我々が承認した製品と規制された承認された候補製品は、FDAと同様の外国監督管理機関の広範な持続的な要求を受け、これらの要求は、安全および他の発売後の情報の製造、品質管理、さらなる開発、ラベル、包装、貯蔵、流通、安全監視、輸出入、広告、販売促進、記録保存、報告に関するものである。どの製品の安全性と有効性も承認された後もFDAや同様の外国規制機関の密接な監視を受け続ける。FDAまたは同様の外国規制機関が、私たちの任意の候補製品が承認された後に新しいセキュリティ情報を認識した場合、これらの規制機関は、ラベルの変更を要求する可能性があり、またはFDAは、リスク評価緩和戦略(“REMS”)の確立を要求する可能性があり、私たちの製品の指示用途やマーケティングに重大な制限を加えたり、コストの高い承認後の研究または上場後の監督に対して継続的な要求を実施したりする可能性がある。進捗報告は四半期ごと、6ヶ月ごとと年に1回提出することが要求され、国の状況に応じて、深刻な不良事件が発生した場合、より頻繁に進捗報告を提出する。
私たちが承認した製品と上場承認された候補製品は、FDAや他の規制機関の継続的な要求と審査を受けるだろう。これらの要件には、セキュリティおよびその他の上場後の情報および報告の提出、登録および上場要件、cGMP要件、品質保証およびそれに応じた記録およびファイルの維持、および医師へのおよび
記録保存する。私たちの候補製品の上場承認は、その製品が発売される可能性のある指定された用途の制限または他の承認条件によって制限されるか、または薬物の安全性または有効性を監視するための高価な発売後の試験および監視の要求を含む可能性がある。FDAは薬品の承認後のマーケティングと販売促進を密接に監督し、それらが承認された適応のみに対する販売を保証し、承認されたラベルの規定に符合することを保証する。
また、医薬品メーカー及びその施設は、cGMP法規に適合することを確保するために、FDAや他の規制機関の持続的な審査と定期検査を受けている。規制当局が、予期しない深刻さや頻度の不良事件、または製品を生産する施設に問題があるような以前に未知の問題があることを発見した場合、監督管理機関は、市場からの製品のリコールまたは撤回または生産の一時停止を要求することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加える可能性がある。もし、私たち、私たちの製品または候補製品、または私たちの製品または候補製品の製造施設がcGMPおよび他の適用可能な法規要件を遵守できない場合、FDAは他の措置をとるかもしれません
•警告状を出す
•宣伝材料の修正や医療従事者への訂正情報の提供を求めています
•様々な罰金、検査費用の払い戻し、特定の行為に必要な期限、不遵守に対する罰則を含む同意令の締結を当社が要求すること。
•禁止令を求めたり、民事または刑事罰や罰金を科したり
•規制承認の一時停止または撤回；
•進行中の臨床試験を一時停止します
•処理すべき申請の承認または私たちが提出した申請の追加を拒否する；
•費用の高い新しい製造要件を含む、一時停止またはサービスに制限を加えること；または
•製品を差し押さえたり差し押さえたりして、製品の輸出入を許可することを拒否したり、製品のリコールを開始することを要求します。
上記のいずれかの事件や処罰の発生、または規制機関または他の政府エンティティの任意の他の制裁は、製品を商業化し、収入を創出する能力を抑制することが可能である。
FDAと他の規制機関は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。もし私たちが発見されたり、不正に非ラベル用途を普及させたりすると、私たちは重大な責任を負うかもしれない。
FDAと他の規制機関は薬品を販売促進する可能性のある声明を厳格に規制する。これらの規定には、消費者向け広告、業界スポンサーの科学的および教育活動、インターネットに関連する販売促進活動、ラベル外販売促進の基準および制限が含まれる。FDAによって付与された任意の規制承認は、FDAがそれに対して安全かつ有効であると考えられる適応および患者群に限定される。
米国の医師は、製品ラベルに記載されていない用途や、臨床試験で試験され、監督機関によって承認された用途とは異なる用途のために製品処方を選択し、一般的に許可することができるが、私たちの任意の製品を普及させる能力は、FDAまたはそのような他の規制機関によって特に承認された適応および人々に限定され、このようなラベル外用途を普及させることが発見された場合、私たちは大きな責任を負う可能性がある。例えば、連邦政府は不当な販売促進の疑いのある会社に対して巨額の民事と刑事罰金を科し、場合によっては会社に誠実契約を締結したり、永久禁止を実施したり、これらの禁止に基づいて特定の販売促進行為を変更したり制限したりすることを要求する場合もある。もし私たちが私たちの製品販売促進活動を成功的に管理できなければ、私たちは重大な責任を負うかもしれません。これは私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼすでしょう。
私たちのビジネス成功は私たちが承認した製品または候補製品が病院、医者、患者、医療支払者で顕著な市場受容度を得ることにかかっている。
私たちが承認した製品は病院、医者、医療支払人、患者と医学界の市場で受け入れられないかもしれない。私たちが将来承認される任意の承認された製品または候補製品の市場受容度は、多くの要素に依存する
•臨床試験で証明されたこれらの候補製品の有効性と安全性
•製品候補が承認された臨床適応
•病院、医師、および患者がこの候補製品を安全かつ有効な治療法、特にMavorixaforおよび私たちの他の候補製品として受け入れることは、私たちが求めている適応の新しい看護基準として独自に確立する能力である
•代替療法と比較して、代替療法に対する私たちの製品および候補製品の潜在的および知覚可能な利点
•私たちの製品または候補製品に関連する任意の副作用の流行率と重症度は、マボルト沙福を含む
•私たちは競争力のある価格で任意の承認された製品を販売することができます
•私たちの製品と競争製品が市場に参入するタイミング
•私たちの価格と第三者支払者と政府当局が提供した保険と十分な補償
•相手が便利で管理しやすいこと
•私たちの販売とマーケティング努力と私たちの未来の潜在的なパートナーの努力の有効性。
私たちの製品や候補製品は病院や保険処方への進出が遅れる可能性があり、あるいは新薬商業化の初期段階で保険範囲が制限される可能性があります。もし私たちの製品または承認された候補製品が病院、医師、患者、または医療支払者の市場承認を得られなかった場合、私たちは著しい収入を生み出すことができなくなり、これは私たちの業務、将来性、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
*効果的な販売およびマーケティング能力を確立できない場合、または当社の製品または候補製品を販売および販売するために第三者と選択的に合意することができない場合、承認された候補製品を商業化することに成功することができないかもしれません。
私たちは販売やマーケティングインフラを構築しているにもかかわらず、組織として、医薬品の販売、マーケティング、流通については経験がありません。私たちが承認した製品をビジネスに成功させるために、販売とマーケティング責任を保留し、アメリカでのXOLREMDI販売に専念する販売とマーケティングインフラを構築しています。私たちの管理チームは以前このような努力をした経験がありますが、これらの業務を成功させる保証はありません。もし私たちが十分な販売、マーケティング、流通能力を確立できなければ、私たちは製品収入を生むことができないかもしれないし、利益を上げることができないかもしれない。私たちはまた、現在広範で資金的に十分な販売とマーケティング業務を持っている多くの会社と競争します。もし私たちの候補製品が承認されたら、私たちはこのようなより成熟した会社と競争することに成功できないかもしれない。
私たち自身の販売とマーケティング能力を確立し、第三者とこれらのサービスを提供する手配を達成することには、リスクがあります。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。
候補製品の商業化を阻害する可能性がある要素は
•私たちは十分な数の効果的な販売とマーケティング担当者を募集して維持することができない
•販売員は、医師に接触することができないか、または十分な数の医師に対して、任意の未来の製品を開発する利点に関するトレーニングを行うことができない
•独立した販売およびマーケティング組織の作成に関連する予測不可能なコストおよび費用。
もし私たちが第三者と販売、マーケティング、流通サービスの手配を達成すれば、私たちの製品収入またはこれらの製品収入は私たち自身が開発した任意の製品をマーケティングし、販売する場合よりも低いかもしれません。さらに、私たちは第三者と私たちの製品や候補製品の販売とマーケティングに成功することができないかもしれません。あるいは私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれません。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが販売とマーケティング能力を確立することに成功できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの製品や候補製品を商業化することに成功しません。
*私たちは、私たちよりも早く、または製品の開発、開発、または商業化に成功する可能性がある激しい競争に直面しています。
新薬製品の開発と商業化競争は激しい。私たちの現在の候補製品は競争に直面しており、将来的に開発または商業化を求める可能性のある任意の候補製品も、世界各地の主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社からの競争に直面するだろう。競争力のある製品および療法のいくつかは、私たちの方法と同じまたは類似した科学的方法に基づいており、他のいくつかは完全に異なる方法に基づいている。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を展開し、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する。
我々は，Mavorixaforを1日1回の経口治療としてFDAの承認を得て，12歳以上の突発症候群患者の循環中の成熟好中球およびリンパ球の数を増加させ，他の慢性好中球減少性疾患の潜在的用途のためのMavorixaforを開発している。BioLineRx，Noxxon，Upsher−Smith，Polyphor，GlycoMimticsなど，Mavorixaforと類似した開発段階にあるCXCR 4阻害剤が他にも開発されていることが知られている。我々の知る限り，突発事象症候群や慢性好中球減少症を治療するプログラムを開発しているライバルはいないようである。慢性好中球減少症に対して、FDAは非グリプチン注射剤(G-CSF)と2種類の生物模倣薬(ZarxioとNivestym)を許可し、症状のある先天性好中球減少症、周期性好中球減少症或いは特発性好中球減少症患者の深刻な好中球減少症(例えば発熱、感染、中咽頭潰瘍)の発生率と持続時間を減少させる.
多くの病気の中で、これらの薬物は治療効果を高めるために併用されている。現在承認されているいくつかの薬物療法はブランド薬物であり、特許保護されており、他の薬物は模倣薬に基づいて提供されている。これらの承認された薬物の多くは有名な治療法であり，医師，患者，第三者支払者に広く受け入れられている。保険会社や他の第三者支払者も非特許製品の使用を奨励する可能性がある。私たちはもし私たちのすべての候補製品が承認されれば、それらの価格は競争相手の模造薬よりも著しく高いと予想している。これは、私たちの候補製品を既存の療法と組み合わせて使用したり、既存の療法の代わりに候補製品を使用したりすることを、私たちのビジネス戦略を実現することを困難にするかもしれない。
私たちの競争相手は私たちが開発しているどの製品よりも効果的で、安全で、より便利で、コストの低い製品を開発するかもしれません。あるいは私たちの候補製品を時代遅れにしたり、競争力がないかもしれません。我々の競争相手は、候補製品の承認を得るよりも早くFDAや他の規制機関からマーケティング承認を得る可能性があり、これは、私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することができるようになる可能性がある。
私たちと比べ、私たちの多くの競争相手は研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング許可を得た製品の面でもっと多くの財力と専門知識を持っている。製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配されている。これらの第三者は、合格した科学と管理者を募集し、維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、私たちの計画と相補的あるいは必要な技術を獲得する上で私たちと競争する可能性がある。
私たちの候補製品がFDAの承認を得ても、私たちの候補製品は決してアメリカ以外で承認されないかもしれません。これは私たちの市場機会を制限し、私たちの業務を損なう可能性があります。
米国の候補製品に対するFDAの承認は、その候補製品が他の国または司法管轄区の規制機関の承認を得ることを保証することはできず、外国規制機関の承認も他国の規制機関またはFDAの承認を確保することができない。一国で行われた臨床試験は他の国の規制機関に受け入れられないかもしれない。FDAが候補製品の発売を承認しても、比較可能な外国規制機関は、これらの国での候補製品の製造とマーケティングを承認しなければならない。審査手続きは司法管轄区域によって異なり、アメリカと異なる要求と行政審査期限に関連する可能性があり、アメリカよりもっと煩雑で、追加の臨床前研究或いは臨床試験を含む可能性もある。米国以外の多くの国では、候補製品は精算承認を得なければならず、その国で販売許可を得ることができる。場合によっては、私たちがどんな候補製品に対しても承認しなければならない価格を取るつもりだ。欧州市場管理局の意見によると、将来のEU候補製品に対する欧州委員会の承認を得ることは長く高価な過程になるだろう。候補製品が承認されても、FDAまたは欧州委員会(場合によっては)は、薬物ラベルに広範な警告を貼り付けること、または高価で時間のかかる追加の臨床試験または報告を承認条件として要求することを要求する薬剤が市販される可能性のある適応を制限する可能性がある
外国規制の承認と外国監督管理要求の遵守は、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、将来の任意の候補製品の特定の国/地域での発売を延期または阻止する可能性がある。
私たちの候補製品をアメリカ以外の場所で商業化することを承認することを求めれば、国際運営に関する様々なリスクが私たちの業務を損なう可能性があります。
もし私たちがアメリカ以外の地域で私たちの候補製品を承認することを求めるなら、私たちは商業化の過程で他のリスクに直面することが予想されます
•外国の治療承認に対する様々な規制要求；
•知的財産権の保護を減らすことです
•関税、貿易障壁、規制要求の意外な変化
•インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊
•外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する
•外国為替変動は、営業費用の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある
•海外清算、定価、保険制度
•労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性
•海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足；
•戦争やテロ、あるいは自然災害や公衆衛生流行病を含む地政学的行動による業務中断。
私たちまたは私たちのパートナーは、XOLREMDI、またはアメリカ以外または任意の特定の国または地域の候補製品を含む私たちの製品をマーケティングするために、求めることができないか、または求めることができるかもしれないが、規制部門の承認を得ないかもしれない。米国国外で任意の製品を販売するためには、私たちまたは私たちの協力者は、他の国/地域が多く、それぞれ異なる安全性、有効性、および他の法規要件を確立し、遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加の非臨床研究または臨床試験、制御の製造および分析試験に関連する追加の作業、および追加の行政審査期間に関連する可能性がある。他国で承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。一方の国の上場承認は、他の国の上場承認を確保することはできないが、一方の国で上場承認を取得する失敗や遅延は、他国の規制プロセスに悪影響を及ぼす可能性がある。他国·地域での上場承認の流れには、上記で詳述したFDAの米国での承認に関するすべてのリスクやその他のリスクが関与する可能性がある。特に、米国以外の多くの国では、製品が商業化される前に定価と精算承認を受けなければならない。この承認を得るためには、より多くの研究やデータが必要となる可能性があり、これらの国における製品の市場進出の重大な遅延を招く可能性があり、ビジネス的には、市場機会や必要な投資レベルを考慮すると、このような投資は不合理である可能性がある。私たちまたは私たちの協力者が、私たちまたは私たちの協力者が、アメリカ以外の地域または国/地域で、私たちの任意の製品または候補製品に対して規制承認申請のデータおよび情報を提出するのに十分である可能性があると考えても、関連規制機関は、私たちまたは私たちの協力者が承認要求を満たしていないことを発見するかもしれません、または私たちの申請が承認されても、重大な承認後義務があるかもしれません。
私たちは以前このような分野で経験がなかった。また、ヨーロッパ内外の多くの国は複雑な規制、税金、労働者、その他の法律要求を提出しており、私たちはこれらの要求を遵守する必要がある。多くのバイオ製薬会社は、海外で自分の製品を売り込む過程が非常に挑戦的であることを発見した。規制部門の承認を得たり、マーケティングを開始したり(承認された場合)に遭遇したどんな挫折や遅延も
私たちまたは私たちの協力者が生産することを決定したアメリカ以外の国または地域の候補製品
継続経営のビジネス意識は、私たちの業務や将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが商業化しているどの製品も、不利な価格設定法規、第三者精算やり方、または医療改革措置の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。
新薬の発売審査、定価、カバー範囲と精算を管理する法律法規は国によって異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国では、定価審査期間は発売または製品許可を承認した後から始まり、いくつかの市場では、処方薬の定価は初歩的な承認後も政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、価格規制の制約を受け、私たちの製品の商業発表を延期することができ、長い間延期される可能性があり、その国での製品の販売から生じる収入にマイナスの影響を与えることができるかもしれない。不利な価格設定制限は、これらの候補製品が市場の承認を得ても、XOLREMDIや将来の候補製品に投資する能力を回収することを阻害するかもしれない。
我々はXOLREMDIあるいは未来の候補製品の商業化に成功できるかどうかは、政府衛生行政当局、個人健康保険会社と他の組織がこれらの製品と関連治療に提供する保険範囲と十分な補償にある程度依存する。政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。アメリカとEUの医療産業と他の地域の主な傾向はコストを抑えることだ
政府当局や他の第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。ますます多くの兆第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて予定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。XOLREMDIや私たちが商業化している他の製品が保険と精算を受けることができるかどうかを確認することはできません。保険と精算があれば、精算レベルを確定することもできません。精算は私たちが市場で承認された任意の候補製品の需要や価格に影響を及ぼすかもしれない。より小さい患者集団に対する薬物は通常価格が高いため、XOLREMDIに対する適切な補償を得ることおよび維持することは特に困難である可能性がある。また、第三者支払者はより価格の高い薬品に対して厳格な精算要求を提出する可能性があり、どの競争製品の発売は最初に受け取った価格に下振れ圧力を与える可能性がある。精算が得られない場合や限られた程度で精算が得られなければ、市場で承認された任意の将来の候補製品XOLREMDIを商業化することに成功しない可能性がある。有利なカバーや精算状態が得られても、将来的にはあまり有利でないカバー政策や精算料率が実施される可能性がある。
新たに承認された薬物の保証や補償には大きな遅延がある可能性があり，保険範囲は適用される規制当局がその薬剤を承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、保険および精算を受ける資格があることは、すべての場合に任意の薬物の費用を支払うことを意味するのではなく、研究、開発、知的財産権、製造、販売、流通費用を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。もし適用されれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれないし、永久的にならないかもしれない
販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり、低コストの薬物のために設定された精算レベルに基づいて、他のサービスの既存の支払いに組み込まれる可能性がある。医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。米国では，第三者支払者が自分の精算政策を設定する際には，通常連邦医療保険カバー政策と支払制限に依存する。EUでは、価格設定制度と他の措置を参照することはコスト統制と価格低下を招く可能性がある。私たちは、政府援助および個人支払者からXOLREMDI(Mavorixafor)または任意の将来承認された候補製品の保証範囲と十分な販売率を迅速に得ることができず、これは、私たちの経営業績、より多くの候補製品を開発し、製品を商業化する能力、および私たちの全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国以外の政府は厳しい価格制御を実施する傾向があり、これがあれば私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
一部の国、特に欧州連合国では、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、実質的かもしれません
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負うことを招き、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化を制限する可能性があります。
私たちは、人体臨床試験で私たちの候補製品をテストすることに関連する固有の製品責任リスクに直面し、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業販売に関するより大きなリスクに直面する。もし私たちが私たちの候補製品や製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
•私たちの経営陣の資源を減らして、私たちの業務戦略を推進します
•私たちが開発する可能性のある製品の需要が減少しています
•私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう
•臨床試験参加者の脱退
•関連訴訟を正当化するための巨額の費用
•実験参加者や患者に多額の報酬を与え
•収入損失
•保険コストを増やすこと
•私たちが開発する可能性のあるどんな製品も商業化できない。
私たちは臨床試験保険カバー範囲を維持しているにもかかわらず、それは私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれない。臨床試験を継続したり、任意の製品の商業化を開始したりするにつれて、保険カバー範囲を増やす必要があると予想されます。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任も満たすために、合理的な費用や十分な金額で保険を受けたり維持することができないかもしれない。
政府の規制に関連するリスク
*お客様および第三者支払者との関係は、行政、民事および刑事罰、契約損害、名声被害、および利益および将来の収入の減少を含む重大な処罰に直面する可能性があります。
私たちは承認された商業化製品を持っており、連邦政府と私たちが業務を展開している州と外国政府の追加医療法律と法規の要求、法執行の制約も受けています。医療提供者と第三者支払者は、市場で承認された任意の候補製品を推薦し、処方する上で主な役割を果たすだろう。私たちの現在と未来の第三者支払者と顧客との手配は、私たちが研究、マーケティング、販売、流通XOLREMDI、または将来マーケティングの承認を得た任意の候補製品の業務または財務配置および関係を制限する可能性がある広範に適用される詐欺や乱用、および他の医療法令に直面する可能性があります。これらの法律法規は、幅広い価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、構造および手数料(S)、特定の顧客インセンティブ計画、および他のビジネススケジュールを制限または禁止する可能性があります。これらの法的制約を受けた活動は，患者を募集して臨床試験を行う過程で受信された情報を不適切に使用することにも関連する。2023年12月31日現在の財政年度Form 10−kの“企業−政府規制−他の医療法とコンプライアンス要件”と題する年次報告部分を参照されたい
私たちが第三者の業務配置と適用される医療法律や法規に適合するように努力することは、多くのコストに関連している。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の適用可能な政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、政府援助の医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外され、追加の報告要件および/または監督に直面する可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けて、これらの法律違反に関する告発を解決し、私たちの業務を削減または再構築することができる。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者または実体が適用されない法律に適合していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む重大な刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
現在および将来の法律は、製品または候補製品の上場承認を得て商業化する難しさとコストを増加させ、入手可能な価格に影響を与える可能性があります。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関する立法や規制改革、提案された改革は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限し、マーケティングの承認を得た承認された製品または候補製品を将来販売する能力に影響を与える可能性がある。
私たちは未来にどのような医療改革措置が取られるのか予測できない。しかしながら、ACAおよび将来採用される可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり、私たちが受ける可能性のある任意の承認された製品の価格に追加のダウン圧力をもたらす可能性があると予想される。このような法律は医療保険と他の医療資金のさらなる減少を招くかもしれない。連邦医療保険または他の政府計画支払いのいかなる減少も、個人支払者支払いの同様の減少をもたらす可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの製品の商業化を阻止するかもしれない。
承認後の要求を拡大し、医薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、またはこれらの変化が私たちの運営にどのような影響を与えるかもしれないと確信することはできない。また、米国議会のFDA承認過程に対するより厳格な審査は、未来の候補製品の上場承認を著しく延期または阻止し、より厳格な製品ラベルと上場後の制約を受ける可能性がある
条件と他の要求。また、米国最高裁判所は2024年6月に既定の判例法を覆した裁決は、規制機関の曖昧な法定言語の解釈を尊重し、これはFDAの法規、政策、決定がますます多くの法的挑戦、遅延、および/または変更を受ける可能性があることに不確実性をもたらした。
2023年12月31日までの財政年度のForm 10−k年度報告書の“企業−政府規制−薬品カバー範囲，定価と精算”と“企業−政府規制−医療改革”と題する章を参照されたい
私たちは反腐敗法、そして輸出規制法、税関法、規制法、その他私たちの業務を管理する法律を守らなければならない。もし私たちがこれらの法律を遵守しなければ、私たちは民事または刑事処罰、他の救済措置、法律費用を受ける可能性があり、これはその業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の業務は、“反海外腐敗法”(FCPA)や他の反腐敗法律を含む反腐敗法律によって拘束されており、これらの法律は、私たちが業務を展開し、将来業務を展開する可能性のある国/地域に適用される。“海外腐敗防止法”およびこれらの他の法律は、一般に、業務を獲得または保留し、またはいくつかの他の商業的利益を得るために、私たち、私たちの官僚、従業員、および仲介機関が、政府関係者または他の人に賄賂、収賄、または他の禁止されたお金を支払うことを禁止している。私たちは将来的に“海外腐敗防止法”に違反する可能性のある高リスク司法管轄区域で業務を展開し、第三者との協力や関係に参加する可能性があり、これらの第三者の行為は“海外腐敗防止法”や現地の反腐敗法律に基づいて責任を負う可能性がある。また，その国際業務が将来受ける可能性のある規制要求の性質，範囲，影響を予測することはできず，既存の法律をどのような方法で管理あるいは解釈することが可能であるかを予測することもできない。
私たちはまた、アメリカ政府とEUまたはイギリス当局が管理する法規、適用される輸出規制法規、国と人員に対する経済制裁、税関要求、通貨両替法規を含む、私たちの国際業務を管理する他の法律と法規を管理しています。私たちは総称して貿易制御法と呼ばれています。
私たちが貿易統制法を含む“反腐敗法”や他の法律要件を含むすべての適用された反腐敗法律を遵守することを完全に効果的に保証することはできない。もし私たちが“海外腐敗防止法”や他の反腐敗法律や貿易規制法を遵守しなければ、私たちは刑事と民事処罰、返還と他の制裁と救済措置、そして法的費用を受ける可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。同様に、米国または他の当局が“反海外腐敗法”、他の腐敗防止法または貿易統制法に違反する可能性のあるいかなる調査も、私たちの名声、業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国食品医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府機関の資金不足は、重要な指導部や他の人員の採用と維持の能力を阻害し、新製品やサービスの適時な開発や商業化を阻止するか、あるいはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止する可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAの新製品の審査と承認能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法定、監督と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。
FDAや他の機関の中断も、新薬が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、食品·薬物管理局や米国証券取引委員会などのいくつかの規制機関は、食品·薬物管理局、米国証券取引委員会、および他の政府従業員を休暇させ、重要な活動を停止しなければならない。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、当社の上場企業としての運営では、将来的に政府の閉鎖が公開市場に参入し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性があり、適切な資本化と運営を継続することができます。
私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちは大規模な臨床あるいは商業規模で私たちの製品や候補製品を生産する上で経験が限られていて、生産施設がありません。我々は現在，mavorixaforのための有効な医薬成分(“原料薬”)と，mavorixafor完成品を生産するメーカーに依存している
カプセルです。もし私たちがこのような第三者の問題に直面すれば、mavorixaforの生産が延期される可能性があり、これは私たちの運営結果を損なう可能性がある。
私たちの臨床用品に対する予想される需要を満たし、規制承認と商業製造を通じて私たちの開発活動を支援するためには、現在協力しているメーカーは、その生産頻度および/または生産規模を増加させる必要があり、そうでなければ、より多くのまたは代替メーカーを探す必要があるだろう。もし私たちが現在使用している製造業者が需要を満たすことができなければ、あるいは私たちが何か問題があったら、私たちはまだ代替サプライヤーを見つけていない。このような問題が発生し、第三者の製造源を代替することができない場合、既存の製造方法を複製できる代替第三者を見つけることができない、あるいは商業的に合理的な条項やタイムリーにそうすることができない場合、候補製品の開発を完了できない、あるいはこれらの製品をマーケティングしたり流通したりすることができないかもしれない。
第三者製造商会に依存することはリスクをもたらし、もし私たち自身が私たちの製品や候補製品を製造すれば、私たちは第三者の法規遵守性と品質保証に依存することを含むこれらのリスクの影響を受けず、第三者は私たちがコントロールできない要素(私たちの候補製品を合成して製造できなかったか、あるいは最終的に私たちの規格に従って商業化する可能性があるいかなる製品も含む)によって製造合意に違反する可能性と、第三者がそれ自身の業務優先度に基づいて合意を終了または更新しない可能性を含む。さらに、FDAおよび他の規制機関は、我々の製品または最終的に商業化可能な候補製品をcGMPおよび同様の外国標準に従って生産しなければならないことを要求している。薬品メーカーと生産と流通許可薬品に参与する他の実体はFDAといくつかの州機関にその機関を登録し、定期的な抜き打ち検査を受けて、cGMP要求に符合することを確保しなければならない。製造プロセスの変更は厳格に規制されており、通常はFDAや他の監督管理機関の許可を得て実施する必要がある。FDAの要求はまた、cGMPとの任意の偏差を調査および修正し、私たちおよび使用を決定する可能性のある任意の第三者製造業者に報告および文書要求を提出することを要求する。そのため，メーカーはcGMPのコンプライアンスを維持するために，生産や品質管理に時間，お金，労力をかけ続けなければならない。我々の第三者製造業者は、十分な数の候補製品または製品を納品できなかった場合(それらが直ちに承認された場合)を含むcGMPに準拠できなかったか、または製造プロセスを拡大することができず、任意の候補製品の遅延または規制部門の承認を得ることができなかった可能性がある。さらに、このような失敗は、FDAが警告状を発行すること、以前に付与された候補製品の承認を撤回すること、またはリコールまたは差し押さえ、生産の完全または部分的な一時停止、行われている臨床試験の一時停止、承認保留の申請または補充申請の拒否、製品の差し押さえ、製品の輸出入の許可の拒否、禁止または民事および刑事罰の適用を含む他の規制または法的行動の根拠となる可能性がある。
私たちの現在のメーカーと未来のメーカーは、商業的に成功した製品を生産するのに必要なコストや数量、または当社の製品または候補製品をタイムリーに製造することができないかもしれません。もし私たちが私たちの任意の候補製品を商業化することに成功すれば、私たちは大規模な商業製造能力を確立する必要があるかもしれない。また，我々の薬物開発パイプラインの増加と成熟に伴い，臨床研究や商業製造能力により大きな需要がある。私たちは商業規模で医薬製品を生産する経験は限られており、その中のいくつかのメーカーは生産規模を拡大して、私たちが予想する商業生産需要を満たす必要があり、商業生産の需要は適時に満たされないかもしれない。
著者らは第三者CROによる臨床前研究と臨床試験を行った。もしこれらのCROが契約責任の履行に成功したり、予想された期限までに完了できない場合、私たちは規制機関の私たちの候補製品の承認を得ることができないか、または商業化することができず、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。
私たちは引き続き第三者契約研究組織(CRO)と臨床データ管理組織に依存して、私たちが行っている臨床前と臨床プロジェクトのデータを監視し、管理することを計画してきた。私たちは彼らの活動のいくつかの側面だけを統制しているが、私たちは私たちのすべての研究が適用された議定書と法律、法規、科学的基準に従って行われていることを確実にする責任があり、私たちのCROへの依存は私たちの規制責任を免除しない。著者らはまた、第三者が良好な実験室実践或いはGLP要求及び適用された1966年の“実験動物福祉法”の要求に基づいて臨床前研究を行うことに依存している。著者ら、著者らのCROと著者らの臨床試験サイトは、患者の健康、安全と権利が臨床試験において保護され、データの完全性を確保するために、法規と現在の良好な臨床実践(GCP)及び類似の国外要求を遵守しなければならない。規制機関は，試験スポンサーや試験会場を定期的に検査することにより，GCP要求の遵守を確保している。もし私たち、私たちのいかなるCROまたは私たちの臨床試験サイトが適用されたGCP要求を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験または特定のサイトで生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。
私たちのCROは私たちの従業員ではなく、私たちとこのようなCROとの合意によって私たちに提供された救済措置を除いて、彼らが私たちが行っている臨床と臨床前計画に十分な時間と資源を投入するかどうかを制御することができない。もしCROがその契約義務の履行に成功しなかった場合、あるいは予想されたスケジュールを達成できなかった場合、あるいは彼らが獲得した臨床データの品質または正確性が私たちの臨床方案、規制要求またはその他の原因を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、延期または終了される可能性があり、私たちは規制機関の私たちの候補製品の承認を得ることができないか、または商業化に成功する可能性がある。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
私たちのサプライチェーンの中断は私たちの製品の商業販売を延期するかもしれません。
供給者関係のどんな重大な中断も私たちの業務を損なう可能性がある。私たちは現在単一源のマヴォサフェン供給業者、及びマヴォリシャフォード完成品カプセルの単一供給業者に依存している。この2つの単一供給元サプライヤーのいずれかがその製造施設で重大な自然災害や人為的災害に遭遇した場合、合格した代替サプライヤーが見つかるまで、ビジネス規模でMavorixaforを生産することができないだろう。代替供給源が存在するが、必要な製造·規制専門知識や施設を有する第三者仕入先の数は限られており、代替供給者を手配する費用が高く、多大な時間を要する可能性がある。進行中の臨床研究に製品或いは候補製品或いはその肝心な材料を提供する方面のいかなる重大な遅延も、著者らの臨床研究、製品テスト及び潜在的な監督部門の著者らの候補製品に対する承認を大幅に延期する可能性がある。もし私たちまたは私たちのメーカーが規制機関が私たちの候補製品を承認した後にこれらの重要な材料を購入できなければ、私たちの候補製品の商業発表が延期され、私たちの候補製品を販売することから収入を得る能力を弱めるだろう。
私たちの従業員、首席調査員、CRO、CMO、およびコンサルタントは、規制基準や要求を遵守しないことを含む不適切な行為や他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは従業員、首席調査員、CRO、CMO、そしてコンサルタントが詐欺や他の不法活動に従事する可能性があるリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDA法規または外国規制機関と比較することができる類似の法規を故意に遵守しないこと、FDAまたは外国規制機関に正確な情報を提供すること、私たちが制定した製造基準を遵守すること、連邦および州医療詐欺および乱用法律法規を遵守すること、および外国規制機関よりも制定および実行可能な類似の法律法規を遵守すること、財務情報またはデータを正確に報告できないこと、または許可されていない活動を開示することを含むことができる。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、リベート、自己取引、その他の乱用を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。従業員や第三者の不正行為も臨床試験過程で得られた情報の不適切な使用に関連する可能性があり、これは規制制裁と私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置(例えば、従業員訓練)は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、または政府の調査またはそのような法律や法規を遵守できないことによる他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持したりすることに成功しなかったら、これらの行動は、巨額の罰金や他の制裁を加えることを含む、私たちの業務および業務結果に大きな影響を及ぼすかもしれない。
私たちはすでに構築し、将来的に選択的に協力を求めることができ、ビジネスの合理的な条件で協力を築くことができなければ、私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれない。
私たちの薬物開発計画と私たちの候補製品の潜在的な商業化は費用を支払うために多くの追加の現金が必要になるだろう。私たちのいくつかの候補製品については、製薬やバイオテクノロジー会社と協力して、これらの候補製品を開発し、潜在的な商業化を行うことにするかもしれません。
私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、臨床試験の設計または結果、FDAまたは米国国外の類似規制機関の承認の可能性、候補研究製品の潜在市場、そのような候補製品の製造と患者への配送のコストと複雑性、競争製品の潜在性、私たちの技術所有権の不確実性を含む可能性があり、挑戦の利点および業界および市場条件を考慮せずにこのような所有権に挑戦すれば、このような不確実性が存在する可能性がある。協力者は，類似した連携可能な指示を得るために代替製品候補を考えることや，このような連携が製品候補との連携よりも魅力的であるかどうかを考えることができる.
私たちはそのような協力に依存して私たちの候補製品を開発して商業化することができる。もしこのような協力が成功しなければ、私たちは私たちの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。
私たちはすでに、将来的に第三者パートナーを選択的に探し、私たちの候補製品を開発し、商業化することが可能です。私たちの任意の協力パートナーには、大中型製薬会社、地域的、全国的な製薬会社、バイオテクノロジー会社が含まれる。もし私たちがどの第三者ともこのような計画を達成すれば、私たちの協力者が私たちの候補製品の開発または商業化に投入する資源の数と時間を限られた制御を行うことができるかもしれない。私たちがこのような計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの手配の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力に依存するだろう。
私たちの候補製品に関する協力は私たちに多くのリスクをもたらしてくれた
•協力者は彼らがこれらの協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな自由裁量を持っている
•協力者は、我々の候補製品を開発および商業化してはならない、または臨床試験結果、協力者の戦略重点の変化または利用可能な資金または外部要因(例えば、資源の移転または競争優先度を生じる買収)に基づいて、開発または商業化計画を継続しないか、または商業化計画を選択することができる
•協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる
•協力者は、第三者開発と直接または間接的に私たちの候補製品または製品と競合する製品を独立して開発または間接的に開発することができ、協力者が競争力のある製品がより開発に成功する可能性があると思う場合、または私たちよりも経済的に魅力的な条項で商業化することができる
•1つまたは複数の候補製品または製品のマーケティングおよび配信権を有する協力者は、そのような薬物のマーケティングおよび流通に十分なリソースを使用しない可能性がある
•協力者は私たちの知的財産権を正確に維持したり守ることができないかもしれないし、私たちの固有の情報を何らかの方法で使用して、私たちの固有の情報を危険にさらしたり、潜在的な訴訟に直面させたりするために訴訟を招く可能性がある
•当社の製品候補または製品の研究、開発または商業化の遅延または終了、または経営陣の注意とリソースをそらす高価な訴訟または仲裁をもたらす、協力者と当社との間で紛争が発生する場合。
•もし私たちが統制権の変更を経験すれば、私たちは協力で決定された場合にいくつかの価値のある権利を失うかもしれない
•協力は終了する可能性があり、終了すれば、適用可能な候補製品をさらに開発するために追加の資金が必要になる場合があり、または商業化される可能性がある
•協力協定は、最も効果的な方法で、または製品または候補製品の開発または商業化を全くもたらさない可能性がある。また、私たちの将来のパートナーが業務統合に参加すれば、このような協力の下で私たちの製品開発または商業化計画が延期、減少、または終了する可能性があることを追求し、強調し続ける。
私たちの知的財産権に関するリスクは
最近の法律とアメリカ裁判所の判決は、特許が私たちの業界でどのように発行または施行されるかを予測することを困難にしている。
米国や他の国の特許法または特許法解釈の変化は，我々の技術を保護し，我々の知的財産権を実行する能力に大きな影響を与える可能性がある。
過去10年間、特許法や米国特許商標局(USPTO)のルールは多くの変化があり、これは私たちの技術を保護し、私たちの知的財産権を実行する能力に大きな影響を与えるかもしれない。例えば、2011年に法律となった“ライシー·スミス米国発明法”(Leahy-Smith America Invents Act、略称AIA)は、“先行発明”制度から“先行出願”制度への移行を含み、発行された特許への挑戦方法を変更した。新たに発行された特許に対する第三者の質疑のいくつかの変化を可能にし、例えば、当事者間審査手続きを確立し、2012年9月16日に発効する。これらの訴訟で特許に挑戦するために必要な立証責任は地域裁判所訴訟よりも低く，バイオ製薬業界の特許はこれらの新たなライセンスを利用して挑戦に成功している。また、米国最高裁判所は近年、いくつかの特許事件に対して裁決を下しているが、特定の場合に得られる特許保護範囲を縮小するか、特定の場合に特許権者の権利を弱めるかを決定している。アメリカ議会連邦裁判所や
米国特許商標局にとって、友邦保険に関連する特許法のこれらの実質的な変化は、私たちが新しい特許を取得したり、私たちの既存の特許を実行する能力をさらに弱めるかもしれないし、私たちが将来獲得する可能性のある特許は、すべて私たちの業務を損なう可能性がある。
また，生物製品や薬品の開発や商業化に従事する会社の特許地位は特に不確定である。私たちの技術と製品のための特許保護を求める努力が、上記の変化、将来の地域裁判所案件裁決、USPTO発表の指導や手続きの変化によって悪影響を受けないことを保証することはできません。最高裁の裁決が生命科学会社がその製品や技術に関連する特許を将来獲得または実行する能力にどのような影響を与えるかを完全に予測することはできません。
また，最高裁はMyriad案で，自然に生成されたDNAの孤立断片は特許資格に適合した標的ではないと判断しているにもかかわらず，ある第三者は我々が行う可能性のある活動が他の遺伝子に関連する特許主張を侵害していると主張する可能性があり，非侵害および/または無効な立場を主張することで自分を弁護したり，これらの主張の許可を払ったりする必要があると考えられる可能性がある.上記のいずれかまたは第三者知的財産権に関連する他の場合、特許侵害クレームの弁明に成功できなかった場合、損害賠償金の支払いを余儀なくされたり、禁止された制限を受けたりして、特許標の使用を阻止することができるかもしれない。このような結果は私たちの業務を損なうかもしれない。
もし私たちが私たちの知的財産権を保護できなければ、私たちの競争地位は損なわれるかもしれない。
私たちは私たちの独自技術を保護するために私たちの能力に依存する。私たちは、ビジネス秘密、特許、著作権、商標法、および従業員および第三者との秘密、許可、および他の合意に依存しており、これらは限られた保護のみを提供しています
私たちの成功は、私たちの独自技術と製品についてアメリカや他の国で特許保護を獲得し、維持する能力に大きく依存している。私たちがライセンス契約に基づいてそうする権利があるところでは、私たちの業務に重要な新技術や製品に関する特許出願を米国や海外に提出することで、私たちの独自の地位を保護することを求めています。
バイオテクノロジーや製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり，複雑な法律や事実問題に関連しており，近年多くの訴訟のテーマとなっている。したがって、私たちの特許の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業的価値は、第三者によって付与された特許権を含めて、非常に不確実である。
私たちが取った規制と私たちの固有の権利を保護するステップは、アメリカ国内でも海外でも、私たちの固有情報が流用されたり、私たちの知的財産権を侵害したりするのを防ぐのに十分ではないかもしれません。私たちが現在発行している任意の特許が付与された権利と、将来発行される特許によって付与される可能性のある権利に基づいて、私たちが求めている独自の保護または競争優位性を提供することができないかもしれません。もし私たちが私たちの技術や製品のために特許保護を獲得して維持することができない場合、あるいは獲得した特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちの技術や製品よりも類似しているか、あるいは私たちの技術や製品を商業化することに成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
特許権については、私たちの任意の製品または候補製品の任意の未解決特許出願が、私たちの技術または製品を保護する特許の発行につながるかどうか、またはこれらの特許が他社が競争力のある技術および製品を商業化することを効果的に阻止することができるかどうかはわかりません。私たちの係属中の出願は、そのような出願の特許が発行されるまで、そのような出願に要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。さらに、審査過程は、私たちまたは私たちのライセンシーがクレーム範囲を縮小する必要がある可能性があり、これは、入手可能な特許保護範囲を制限する可能性がある。Genzymeとのライセンス契約には、多くの独占的に付与された特許が含まれているにもかかわらず、特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に関する決定的な結論ではなく、私たちが第三者から許可を得たまたは発行された特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。このような挑戦は、特許保護の喪失、そのような特許の権利要件の縮小、またはそのような特許の無効または実行不可能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。我々の特許技術、商標、および他の知的財産権の不正使用を防止することは高価で困難であり、場合によっては不可能である可能性がある。場合によっては、公開された特許主張に関連する侵害行為であっても、第三者の私たちの知的財産権の侵害または流用を発見することは困難または不可能である可能性があり、任意のこのような侵害行為を証明することはより困難である可能性がある。
私たちは私たちの知的財産権を得るために巨額の費用を支払うことを要求されるかもしれないし、私たちは私たちの候補製品のために意味のある特許保護を得ることを確実にすることはできない。
特許起訴過程は高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストでまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。他にも私たちは
我々の開発および商業化活動において行われた他の発明は、開示される前に特許を出願可能であることを決定し、特許保護を得るのは遅すぎる。さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちは私たちが特許を起訴したどの国/地域でも特許期間の延長を受けることを望んでいる。これは、米国において、承認された製品をカバーする特許の満了後に特許期間を最大5年間延長することを可能にする1984年の“医薬品価格競争および特許期限回復法”に基づいて、製品の商業マーケティングまたは使用が初めて許可された商業マーケティングまたは使用である場合、特許の残り期間が14年を超えない限り、含まれる。しかし、適用当局は、米国のFDAと他の国/地域のいずれの同等の規制機関も含めて、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認する可能性があるかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの臨床と臨床前データを参考にすることで、私たちの開発と臨床試験への投資を利用し、他の場合よりも早く彼らの製品を発売することができるかもしれない。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれませんが、これらの外国の法律も変わる可能性があります。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見に遅れており，米国や他の管轄区の特許出願は通常出願18カ月後に発表され，まったく発表されない場合がある.したがって、私たちまたは私たちのライセンス者が、私たちの所有または許可された特許または係属中の特許出願に要求された最初の発明を提出した者であるか、または私たちまたは私たちのライセンス者が、そのような発明のために特許保護を申請した最初の人であることを確認することはできない。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって適用された様々なプログラム、文書、費用支払い、および他の要件を遵守することに依存し、これらの要件に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の要求を遵守することを要求する。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することができなかったことを含むが、これらに限定されない。もし私たちまたは私たちの許可者が私たちの候補製品をカバーする特許や特許出願を維持できなければ、私たちの競争相手は市場に入ることができるかもしれません。これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすでしょう。
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品が特許を取得しても、特許有効期限が切れると、私たちは模造薬や生体模倣薬を含む競争製品からの競争に直面するかもしれない。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
私たちは私たちの知的財産権を保護したり実行したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
私たちは、当事者間の審査手続き、ライセンス後審査手続き、USPTOが発表した派生プログラム、および外国の同様の手続きを含む他の特許訴訟および他の訴訟の当事者になる可能性がある侵害訴訟に加えて、私たちの現在または未来の技術または製品候補または製品の知的財産権に関連する。私たちにとって、いかなる特許訴訟や他の手続きのコストも、解決が私たちに有利であっても、巨大である可能性がある。私たちのいくつかの競争相手は、彼らの財政資源がはるかに大きいので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効果的に負担するかもしれない。特許訴訟と他の訴訟もまた多くの管理時間を取るかもしれない。特許訴訟や他の訴訟の開始と継続による不確実性は、市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。
競争相手は、私たちに発行または許可される可能性のある特許を含む、私たちの知的財産権を侵害または他の方法で侵害する可能性がある。したがって、私たちは第三者の権利侵害または不正な使用を阻止するためにクレームを要求されるかもしれない。このようなクレームは
これらの当事者たちに私たちが彼らの特許や他の知的財産権を侵害したことを告発することを含めて、私たちに反訴を促すかもしれない。これは目を引くような高価かもしれません。特に私たちのような規模の会社にとっては、非常に時間がかかります。たとえ私たちが成功しても、私たちが得る可能性のあるいかなる金銭損害賠償や他の救済措置にも商業的価値がないかもしれません。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちが主張する知的財産権が無効または強制執行できないと判断することができ、または、私たちの知的財産権がその技術をカバーしていないことを理由に、他方の論争技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な裁決は、私たちの知的財産権を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させ、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させる可能性がある。
もし私たちの特許や他の知的財産権の広さや強度が損なわれたり脅かされたりすれば、第三者が私たちの技術や製品を商業化することを可能にしたり、第三者の知的財産権を侵害することなく私たちの技術や製品を商業化することができなくなる可能性があります。しかも、第三者は私たちとの協力を強要されるかもしれない。
米国特許商標局またはその外国同業者によって提起された干渉または派生手続は、我々の特許出願に関連する発明の優先権を決定するために必要である可能性があり、米国特許商標局またはその外国同業者の再審手続きのような他の手続きに参加することも可能である。製薬分野の激しい競争のため、このような訴訟の数が増加する可能性がある。これは私たちの係属中の特許出願の起訴を延期するか、または私たちが将来獲得する可能性のある任意の特許の有効性と実行可能性に影響を与えるかもしれない。さらに、このような訴訟、提出、または手続きは私たちに不利になる可能性があり、成功しても、巨額のコストと私たちの経営陣の気晴らしを招く可能性がある。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。また，我々が経営している分野に関連する知的財産権法はまだ発展中であるため，特許や他の知的財産権の我々の業界における地位が変化する可能性があり，不確実であることが多い.私たちはこのような訴訟や私たちの技術を保護する他の努力では勝てないかもしれませんし、判決された損害賠償または他の救済措置(あれば)は商業的価値がないかもしれません。このような訴訟過程では、公聴会、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果が公表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思うなら、私たち普通株の市場価格は深刻な損害を受ける可能性がある。
もし私たちが第三者に知的財産権を許可する合意の義務を履行できなかった場合、あるいは私たちとライセンス者との業務関係が妨害された場合、私たちは私たちの業務に重要な知的財産権を失う可能性があります。
私たちは複数のライセンス契約の締約国であり、他の当事者からより多くの許可を得て、私たちの研究開発活動を推進したり、現在の候補製品と将来決定し、追求する可能性のある任意の製品の商業化を可能にする必要があるかもしれません。私たちの現在の許可協定は私たちに強要され、私たちは未来の許可協定が私たちに様々な開発、勤勉、商業化、そして他の義務を課すと予想する。我々は努力しているにもかかわらず、私たちの許可側は、このような許可協定の下での義務に深刻に違反しているため、許可協定を終了し、これらの許可協定がカバーする製品および技術を開発または商業化する能力を廃止または制限する可能性があると結論する可能性がある。これらの許可が終了した場合、または基礎特許が予想される排他性を提供できなかった場合、競争相手または他の第三者は、規制部門の承認を求めて我々と同じ製品を販売する自由を得る可能性があり、候補製品の開発および商業化を停止することを要求される可能性がある。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、ライセンス契約によると、知的財産権に関する紛争が生じる可能性があります
•ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題；
•私たちの候補製品、技術、およびプロセスは、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているか
•私たちの協力開発関係に基づいて、特許と他の権利を再許可する
•私たちのライセンス契約の下での義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしていますか
•私たちのライセンス者、私たちおよびパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの発明および所有権；
•特許技術発明の優先権。
また，我々が現在第三者から知的財産権や技術許可を得ているプロトコルは複雑であり，このようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある.可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。しかも、もし私たちが許可を得た知的財産権紛争が私たちの既存の維持を阻害したり弱化させたりすれば
商業的に許容可能な条項に従って許可手配を行うと、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
時々、私たちはノウハウに依存したライセンスが必要になるかもしれませんが、これらのライセンスは入手しにくいか、コストが高いかもしれません。あるいは、私たちはいくつかの交換しにくいライセンスを失うかもしれません。
私たちは、私たちの候補製品を開発、製造、販売するために、第三者が保有する特許および他の独自の権利の許可を得る必要があるかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項でこれらの許可証を適時に取得し、これらの許可証を維持することができなければ、私たちが商業的に私たちの候補製品を販売する能力は制限され、阻止される可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、およびキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼすかもしれない。
第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売する能力と、第三者の固有の権利を侵害することなく、当社の独自技術を使用する能力に依存します。私たちは、米国特許商標局の干渉および様々な認可後訴訟、非米国反対手続き、およびドイツ無効訴訟を含む、将来的に私たちの製品や技術に関連する知的財産権対抗訴訟または訴訟の当事者になるか、または脅かされるかもしれない。第三者は既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて私たちに侵害請求をするかもしれない。
このような任意の侵害クレーム、または潜在的クレームを回避するために、知的財産権許可を第三者に求めることを選択または強要される可能性がある。このようなライセンスは許容可能な条項で提供されないかもしれないし、全く提供されないかもしれない。私たちが許可を得ることができても、許可は私たちに許可料や印税、あるいは両方を支払うことを要求することができ、私たちに与えられた権利は非排他的である可能性があり、これは私たちの競争相手も同じ知的財産権の許可を得ることができることを意味する。最終的に、実際または脅威の侵害クレームにより、許容可能な条項で関連知的財産権の許可を得ることができない場合、候補製品や技術を商業化することを阻止されたり、いくつかの態様の業務運営を停止させられたりする可能性がある。さらに、候補製品または技術を修正したり、侵害クレームに対応したり、潜在的なクレームを回避したりするための代替方法または製品を開発しようとする場合、巨額のコスト、製品発売遅延、または販売中断を招く可能性がある。最終的に、そのような努力は成功しないかもしれない。
我々にクレームをつけた当事者は、禁止または他の公平な救済を受ける可能性があり、これは、私たちが決定する可能性のある候補製品をさらに開発し、商業化する能力を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害された3倍の損害賠償と弁護士費、特許権使用料の支払い、私たちの侵害製品の再設計、または第三者から1つまたは複数の許可を得ることを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、多くの時間とお金の支出が必要かもしれない。
私たちにクレームを出した当事者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に維持することができるかもしれない。さらに、知的財産権訴訟や行政訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報が開示によって漏洩される可能性がある。さらに、任意の訴訟の開始および継続によって生じる任意の不確実性は、追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼすか、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
知的財産権訴訟は私たちに大量の資源を費やし、私たちの人員の正常な義務に対する注意を分散させるかもしれない。
正当な理由があるかどうかにかかわらず、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法律手続きは予測できず、通常コストが高く、時間がかかり、私たちの核心業務から大量の資源を分流し、私たちの技術と管理者の正常な職責を分散することを含むかもしれない。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を与え、追加資金を調達する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。
私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。私たちは努力したにもかかわらず
第三者が私たちの知的財産権を侵害したり流用したり、私たちの知的財産権に成功的に挑戦することを防ぐことができないかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの商業秘密は保護することが難しく、もし私たちが私たちの商業秘密を保護できなければ、私たちの商業と競争地位は損なわれるだろう。
私たちのいくつかの技術および候補製品のための特許を申請するほか、私たちは、特許を取得していないノウハウ、技術、および他の独自の情報を含む商業秘密に依存して、私たちの競争地位を維持する。私たちは、これらの商業秘密を保護することを求めています。部分的には、これらの商業秘密に触れることができる当事者と秘密保護協定を締結することによって、例えば、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者です。私たちはまた、私たちの従業員とコンサルタントと秘密、非競争、非募集、発明譲渡協定を締結し、彼らが私たちのために働いている過程で開発した任意の発明を私たちに譲渡する義務があることを規定しています。しかし、私たちは私たちが私たちの商業秘密に接触した可能性があるか、または接触したすべての当事者とこれらの協定に署名したことを保証することができません。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。したがって、私たちは第三者にクレームをつけたり、私たちの知的財産権の所有権と考えられていることを確認するために、私たちが提起したクレームを弁護することを余儀なくされる可能性がある。許可されていない開示を規制することは困難であり、私たちは私たちがこのような開示を防ぐ手続きが十分であるかどうか、または十分になるだろうかどうか分からない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、アメリカ国内外のいくつかの裁判所は商業秘密を保護することをあまり望んでいないかもしれない。もし私たちが商業秘密保護の任意の技術や情報が競争相手によって合法的に獲得または独立して開発された場合、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれるだろう。
私たちは私たちの従業員がその前の雇用主によって言われた商業機密を間違って使用したり開示したりしたと告発されるかもしれない。
私たちの上級管理職のメンバーを含む私たちの従業員は、以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていました。これらすべての個人は、私たちの上級管理職を含むすべてのメンバーが、この以前の雇用に関する独占権、秘密、およびスポーツ禁止協定に署名した。私たちは、私たちの従業員が私たちのために働いているときに他人の固有情報やノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む、私たちまたはこれらの従業員が、そのような任意の元雇用主の知的財産権を使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。これらの事項や私たちの上級管理職の合意に関連した脅威や未解決のクレームがあることはわかりませんが、将来的にはこのようなクレームに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれません。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
私たちの世界各地でのすべての候補製品の申請、起訴、そして特許擁護の費用は目を引くほど高いだろう。全体的に、私たちは欧州特許庁を通じて以下の司法管轄区で私たちの知的財産権の特許保護を求めています：アメリカ、カナダ、中国、日本、ヨーロッパ諸国。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っているが法執行力がアメリカに及ばない地域に輸出することもできる。これらの製品は、私たちが特許を発行していない司法管轄区域で私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許主張や他の知的財産権は、それらの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許や他の知的財産権保護の実行、特に生物製薬に関連する特許保護を支持しておらず、これにより、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことができます。
別の例として，近年欧州特許法の複雑さと不確実性が増加している。欧州では、新しい単一特許制度が2023年末までに導入される可能性があり、このような制度を導入する前に付与された特許を含む欧州の特許に大きな影響を与えるだろう。単一特許制度の下で、ヨーロッパの出願はすぐに特許を付与した後に単一特許になる権利があり、その特許は受けるだろう
統一特許裁判所(UPC)。UPCは新しい裁判所制度であるため、裁判所には前例がなく、いかなる訴訟の不確実性も増加している。UPC実施前に付与された特許は，UPCの管轄から脱退することを選択し，UPC国の国家特許として保持することができる。まだUPC管内にある特許は，UPCによる単一撤回挑戦を受けやすい可能性があり，成功すれば，UPC署名国のすべての国の特許を無効にする可能性がある.私たちはどんな潜在的な変化の長期的な影響も確実に予測できない。
私たちの業務運営、従業員事務、管理成長に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちが幹部を維持する能力と、技術熟練の生物技術人材競争環境の中で肝心な人員を吸引、維持と激励する能力にかかっている。
私たちの業務は専門的な科学と管理性質を持っているため、私たちは私たちの合格した科学、技術と管理者を誘致し、維持する能力に大きく依存している。私たちはまた私たちの最高経営責任者Paula Ragan博士を含む私たちの現在の管理チームのメンバーに非常に依存している。このような個人が提供するサービスを失うことは私たちの目標を達成することに悪影響を及ぼすだろう。この人たちはいつでも私たちの仕事を離れることができる。なぜなら彼らは“勝手”な従業員だからだ。効果的な後継計画は私たちの長期的な成功にも重要だ。知識の効率的な移行やキーパーソンの円滑な移行が確保できなければ、我々の戦略計画や実行を阻害する可能性がある。新たに任命された幹事や管理者を統合すれば、秩序ある移行プロセスに参加することが予想されるが、管理者の注意を業務関心から移行させ、他のキーパーソンを引き留めることができなかったり、機関知識を失ったりするなど、管理移行に関する様々なリスクや不確定要因に直面している。また，任意の幹部，他の重要な従業員，他の科学·医療コンサルタントのサービスを失い，適切な代替者を見つけることができず，製品開発の遅延を招き，我々の業務を損なう可能性がある。
私たちの成功は私たちの管理チームと他の重要な従業員を維持し、未来に合格した人材を誘致し、維持できるかどうかにかかっている。一部の上級管理職やキーパーソンを失ったサービスは、私たちの戦略目標の実施と完了を阻害したり、延期したり、経営陣の注意を適格な後継者探しに移したりする可能性があります。製薬分野の合格人材に対する競争は非常に激しく、既存の人員を引き留めたり、私たちの業務発展に必要な新しい合格者を引き付けたり、適切な後継者を募集することができる保証はありません。
私たちは私たちの組織の規模を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する時に困難に直面するかもしれない。
2024年6月30日までに127フルタイムの従業員。私たちの開発と商業化計画と戦略の発展に伴い、私たちはより多くの管理、運営、開発、販売、マーケティング、財務、その他の資源が必要になるかもしれない。私たちの既存の管理、人員、そしてシステムは未来の成長を支持するのに十分ではないだろう。今後の成長は私たちの従業員により多くの責任を負わせるだろう
•臨床試験を効率的に管理しています
•より多くの従業員を識別し、採用し、維持し、激励し、統合する
•私たちの内部開発作業を効果的に管理しながら、ライセンス者、請負業者、その他の第三者に対する契約義務を遵守します
•私たちの管理、発展、運営、財務制度を改善し、
•私たちの施設を拡張する。
私たちの業務の拡大に伴い、様々な戦略パートナー、サプライヤー、他の第三者とのより多くの関係を管理する必要があります。私たちの将来の財務業績と私たちが候補製品を商業化し、効果的に競争する能力は、私たちが未来の成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。そのため、私たちは私たちの開発仕事と臨床試験を有効に管理し、更に多くの管理、行政、研究開発及び販売とマーケティング人員を募集、訓練と統合することができなければならない。私たちはこれらの任務を達成できないかもしれません。もし私たちがそのいずれかの任務を達成しなければ、私たちが会社を成功的に発展させるのを阻害するかもしれません。
製薬業界の競争は激しく、迅速かつ重大な技術変革の影響を受け、これは私たちの技術と製品を時代遅れにしたり、競争力を不足させたりする可能性がある。
製薬業界の競争は激しく、迅速かつ重大な技術変革の影響を受け、これは私たちのいくつかの製品を時代遅れにしたり、競争力を失ったりする可能性がある。腫瘍学的適応の治療開発では特に，新製品と製品の組み合わせを迅速に開発し，患者の治療パターンを変更している。私たちの候補製品が最高で、最高の安全性、最初の発売、または最も経済的な製造または使用であることは保証されない。競争療法を我々の候補製品の代替品として導入することは、これらの開発プロジェクトの価値を大きく低下させたり、これらの候補製品の商業化に成功する機会を大きく低下させる可能性があり、これは、私たちの長期財務成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
大手製薬·化学会社、専門CRO、研究開発会社、大学、その他の研究機関を含む米国や国際的な会社と競争する。私たちの多くの競争相手は私たちよりもっと多くの財力と販売とマーケティング能力を持っていて、薬品の臨床テストと人体臨床試験の方面でもっと豊富な経験を持っていて、FDAと他の監督管理機関の許可を得る方面でももっと多くの経験を持っている。しかも、私たちのいくつかの競争相手たちはもっと低い開発と製造コストを持っているかもしれない。
私たちは情報技術に大きく依存しています。この技術の任意の故障、不足、中断またはセキュリティホールまたはデータ損失は、任意のネットワークセキュリティイベントを含み、私たちの業務に関連する敏感な情報を危険にさらし、私たちの重要な情報へのアクセスを阻止し、あるいは私たちに責任を負わせ、それによって私たちの業務を効果的に運営する能力を損害し、私たちの業務と名声に悪影響を与える可能性があります。
私たちの正常な業務過程で、私たち、私たちの契約研究組織、および私たちが依存する他の第三者は、法律によって保護された患者の健康情報、私たちの従業員に関する個人識別情報、知的財産権、および独自の業務情報を含む敏感なデータを収集して保存します。私たちは現場システムを使用して私たちのアプリケーションとデータを管理して維持する。これらのアプリケーションおよびデータは、研究開発情報および業務および財務情報を含む様々な業務キー情報を含む。
これらの重要な情報のセキュリティ処理、保存、維持、転送は、当社の運営およびビジネス戦略に重要です。さらに、セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび私たちと契約した第三者のコンピュータシステムは、ネットワーク攻撃、コンピュータウイルス、侵入、不正アクセス、従業員エラーまたは汚職または他の中断による中断、または自然災害、テロ、戦争、および電気通信、および電気故障による被害を受けやすい
また，ほとんどの従業員が定期的に遠隔作業を行うことができ，ネットワーク攻撃を受けやすくなる作業モデルを実施した.このようなイベントは、私たちのネットワークを危険にさらす可能性があり、そこに格納されている情報は、不正な当事者によってアクセスされ、開示され、紛失され、または盗まれる可能性がある。我々は，このようなセキュリティイベントやプライバシーやセキュリティタスク違反を発見して対応するための措置をとった.このような情報の取得、開示、または他の損失は、法的クレームまたは訴訟、個人情報のプライバシーを保護する法的責任、政府の法執行行動、および規制処罰をもたらす可能性がある。不正アクセス、紛失、または伝播は、私たちが研究、開発、商業化活動を行う能力、会社の財務情報を処理し、準備する能力、私たちの業務の様々な販売、一般的、行政的能力を管理し、私たちの名声を損なう可能性があり、また、修復するための大量の資源が必要である可能性があり、これらはいずれも私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。臨床試験データの紛失は著者らの監督管理審査の遅延を招く可能性があり、そして著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる。しかも、もしあれば、私たちがこのような破壊やセキュリティホールを迅速に発見することは保証されない。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの研究、開発、および商業化努力は延期される可能性があります。
私たちは純営業損失を利用して将来の課税収入を相殺する能力が制限されるかもしれません。
我々の純営業損失(“NOL”)の繰越は満期になる可能性があり未使用であり，その限られた期限や米国税法の制限により将来の納税義務を相殺するためには利用できない。2023年12月31日現在、米国連邦と州のNOLはそれぞれ40000ドル万と38900ドル。適用される米国税法によると、2017年12月31日までの納税年度に発生したNOLは、20年間の繰り越しのみを許可しています。CARE法案により改正された税法によると、2017年12月31日以降の納税年度に発生した連邦NOLは無期限に繰り越すことができますが、連邦NOLの減額は限られている可能性があり、特に2020年12月31日以降に開始される納税年度です。各州がどの程度“税法”や“思いやり法案”を遵守するかは定かではない。
1986年に改正された国内税法第382節(“第382節”)には、所有権変更会社がその営業純損失(“NOL”)と所有権変更の日までに存在する税収控除の能力を制限する規則が記載されている。規定によると、このような所有権変更とは、通常、3年間のスクロール期間内に会社の株式所有権が50%を超える任意の変更を意味する。これらのルールは、通常、会社の5%以上の株式を直接または間接的に所有する株主の所有権変化、および会社の新規発行株による任意の所有権変化に重点を置いている。私たちが設立して以来、私たちは何度も所有権変更を経験し、所有権変更が発生したかどうか、これらの所有権変更が将来のNOL繰越の使用を制限するかどうかを評価する研究を行っています。第382条の規定により、将来の所有権変更は、将来の課税所得額を相殺するために毎年使用可能なNOL繰越金額をさらに制限することができる。
当社のタームローンは、事業運営の柔軟性を制限する制限があります。
私たちの大力神ローン協定は、私たちのほとんどの資産(知的財産を含まない)の留置権を保証しています。このローンは様々な契約を含み、私たちが特定の種類の取引に従事する能力を制限している。これらの条約は私たちの能力を制限している
•特定の資産を売却、譲渡、レンタル、または処分する
•借金を招く
•特定の資産を差し押さえたり、留置権を許可したりする
•一定の投資を行い
•私たちの普通株の配当金、買い戻しまたは分配を支払うことを含むいくつかの制限的な支払いを行うこと
•付属会社と何らかの取引を行う。
私たちの大力神ローン協定によると、2025年1月までに最低現金レベル2，000万を維持することを要求する契約もあります。その後、大力神ローン協定下の未返済借金のレベルでは、私たちの未返済借金の20%を超え、いくつかの運営契約に制約されています。
私たちの業務は、経済低迷、インフレ、金利上昇、自然災害、公衆衛生危機、政治的危機、地政学的事件(ウクライナとガザ戦争のような)または他のマクロ経済状況の悪影響を受ける可能性があり、これらの状況は過去と未来に私たちの業務と財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
信用と金融市場を含む世界経済は極端な変動と破壊を経験し、その他のほか、流動性と信用供給の深刻な減少、消費者自信の低下、経済成長の低下、サプライチェーン不足、インフレ率の上昇、金利上昇と経済安定の不確定性を含む。例えば、新冠肺炎の大流行は広範な失業、経済減速と資本市場の極端な変動を招く。米連邦準備委員会(Federal Reserve)は最近、インフレへの懸念に応え、再び利上げする可能性があると何度も利上げしている。より高い金利は、政府支出の減少や金融市場の変動に加え、経済の不確実性を増加させる可能性がある。ウクライナやガザのような政治的動揺や戦争による戦争を含む株や信用市場が悪化した場合、任意の必要な債務や株式融資をタイムリーまたは有利な条件で得ることが難しくなり、コストが高く、またはより希釈作用がある可能性がある。インフレ率の上昇は労働力と従業員福祉コストを含めて私たちのコストを増加させる可能性があり、それによって私たちに悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの株価はずっとそうで、変動と大幅な変動が続く可能性が高い。
私たちの普通株の市場価格はずっと大きな変動の影響を受け続ける可能性がある。歴史的に見ると、製薬、バイオテクノロジー、その他の生命科学会社の証券市場価格の変動は特に大きい。普通株市場の価格変動を引き起こす可能性があるいくつかの要素は
•XOLREMDIを商業化する能力に成功しました
•私たちまたは私たちの協力者は候補製品を開発し、これらの候補製品が安全で有効な能力であることを証明するために臨床試験を行った
•私たちまたは私たちの協力者が候補製品の規制承認を得る能力と、そのような承認を得るための遅延または失敗
•私たちのすべての候補製品は安全性と有効性を証明できず、監督部門の許可を得られず、商業成功を得られなかった
•既存の第三者ライセンス、製造、供給協定を維持することができませんでした
•私たちまたは私たちの許可者は私たちの知的財産権を起訴、維持、または実行することができなかった
•私たちの現在または未来の候補製品に適用される法律または法規の変化
•十分な候補製品供給が得られないか、または許容可能な価格で製品を提供することができない
•規制当局の不利な決定
•私たちの競争相手は新しい製品や競争相手の製品を発売します
•私たちが大衆に提供する可能性のある財務と発展予測を達成できなかったか、またはそれを超えることができなかった
•公衆、立法機関、規制機関、投資界の製薬業に対する見方
•私たちまたは私たちの競争相手は、重大な買収、戦略協力、合弁企業、または資本約束を発表します
•特許、訴訟事項、および私たちの技術のための知的財産権保護を得る能力を含む、専有権に関連する紛争または他の発展；
•キーパーソンの増減
•知的財産権または株主訴訟を含む重大な訴訟；
•私たちは、私たちの業務、財務状況、および/または運営の重大な発展について発表しました
•もし証券や業界アナリストが私たちの研究や報告書を発表しなかった場合、または彼らが私たちの業務および株に不利または誤った意見を発表した場合
•同じ会社の市場予想が変化しています
•全体的なマクロ経済、政治と市場状況、および米国と海外の金融市場の全体的な変動
•将来的には私たちの普通株や株主を売却します
•当社の普通株式出来高
•このような市場の他の製品および潜在的な製品の否定的な宣伝を含む、私たちの市場への一般的な否定的な宣伝
•医療支払い制度の構造を変え
•私たちの財務業績の間の変動
•本年度報告における“リスク要因”の節及びその他の部分で述べた他の要因
また、株式市場で取引している会社は極端な価格や出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しないことが多く、基本的な業務モデルや見通しが根本的に変わっていないにもかかわらず、多くの会社の株価下落を招いている。潜在的な経済状況の悪化やその他の悪影響を含む広範な市場·業界要因は、我々の実際の経営実績にかかわらず、我々普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。従来、ある会社の証券市場価格が変動した後、株主はこれらの会社に対して集団証券訴訟を起こすことが多かった。このような訴訟を提起すれば、巨額のコストと経営陣の注意力と資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、名声を深刻に損なう可能性がある。
“細価格株”規則は私たちの証券の売買を困難にする可能性があり、これは私たちの株の流動性を低下させ、投資家が私たちの証券を売買しにくくする可能性がある。
我々の証券取引は米国証券取引委員会の“細価格株”規則に制約されており、予測可能な未来には、われわれの証券の取引は引き続き細価格株規則の制約を受けることが予想される。米国証券取引委員会が採択した規定は、一般に細価格株を1株当たり5ドル以下の任意の株式証券と定義しているが、いくつかの例外がある場合を除く。これらの規則は、以前の顧客及び認可投資家以外の者に私たちの証券を推薦するブローカーは、販売前に購入者のために特別な書面適合性決定を行い、購入者が取引を実行する書面合意を受信しなければならない。例外がない限り、規則は、細価格株に関連する任意の取引の前に、細価格株市場及び細価格株取引に関連するリスクを説明する開示スケジュールを提出しなければならない。さらに、ブローカー-トレーダーは、ブローカーおよび登録代表に支払われる手数料と、彼らが提供する証券の現在のオファーとを開示しなければならない。これらの要求がブローカーに与える余分な負担は、ブローカーが私たちの証券を推薦する取引を阻害する可能性があり、これは私たちの証券の流動性を深刻に制限し、私たちの証券の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし証券アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しなければ、あるいは彼らが私たちの株に対するマイナス評価を発表したら、私たちの株価は下落するかもしれません。
私たちの普通株の取引市場は、業界や金融アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響をある程度受けるだろう。株式研究アナリストは私たちの普通株の研究報告を提供しないことを選択する可能性があり、このような研究報告の不足は私たちの普通株の市場価格に不利な影響を与える可能性がある。もし私たちが株式研究アナリストの報告書を持っていたら、私たちはアナリストや彼らの報告書に含まれている内容と意見を制御できないだろう。1つ以上の株式研究アナリストが私たちの株式格付けを引き下げたり、他の不利なコメントや研究を発表したりすれば、私たちの普通株の価格は下落する可能性がある。1つ以上の株式研究アナリストが私たちの報告書を停止したり、私たちの報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの普通株に対する需要が減少する可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
私たちは予測可能な未来に、私たちはどんな現金配当金も支払わないと予想している。
現在の予想は、私たちが将来の収益を維持し、業務の発展と成長に資金を提供することだ。しかも、私たちの債務協定の条項は私たちが配当金を支払うことを禁止する。したがって、予測可能な未来に、私たちの普通株の資本増加(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。私たちと力神の既存の融資と保証協定によると、私たちはいかなる現金配当金の発表や支払いを禁止されています。
私たちの普通株を公開市場で売る大量の株は私たちの株価を下落させる可能性があります。
私たちの普通株の大量株を公開市場で販売したり、これらの売却が発生する可能性があると考えたり、私たちの普通株の市場価格を低くしたり、追加株式証券を売却して資金を調達する能力を弱める可能性があります。 私たちは販売、特に私たちの役員、役員、大株主の販売が、私たちの普通株の現行の市場価格に与える影響を予測できません。
また、私たちはS-8表の登録声明を提出して、普通株式の発行を登録しましたが、私たちの持分激励計画の下で未来の発行のために発行または予約されたオプションまたは他の持分奨励に制限されなければなりません。これらの登録声明に基づいて登録された株式は、公開市場で販売することができるが、帰属手配及びオプションの行使を遵守し、わが連属会社の場合は第144条を遵守しなければならない。
もし私たちが効果的な財務報告内部統制制度を維持できなければ、私たちは私たちの財務結果を正確に報告したり、不正を防止することができないかもしれない。したがって、株主は私たちの財務や他の公開報告書に自信を失う可能性があり、これは私たちの業務と私たちの普通株の取引価格を損なうだろう。
私たちは、改正された1934年の証券取引法(以下、“取引法”と呼ぶ)、2002年のサバンズ-オキシリー法案、およびナスダック株式市場の規則と条例(“ナスダック”)の報告要件を遵守しなければならない。2002年サバンズ·オキシリー法第404条(“第404条”)によると、当社の経営陣が本年度報告で財務報告内部統制の有効性を報告するために、財務報告内部統制のシステムおよびプロセス評価およびテストを行わなければならない。
財務報告に対する効果的な内部統制は、信頼できる財務報告を提供するために必要であり、適切な開示制御や手順とともに詐欺を防止することを目的としている。必要な新しい制御措置や改善された制御措置を実施できなかったり、実行中に遭遇した困難は、私たちの報告義務を履行できない可能性があります。さらに、第404条に基づいて実施される任意のテスト、または私たちの独立公認会計士事務所が必要な場合に行われる任意の後続テストは、財務報告の内部統制における私たちの欠陥を明らかにすることができ、これらの欠陥は、重大な欠陥または重大な弱点とみなされるか、または私たちの総合財務諸表を前向きまたは追跡的に変更する必要がある場合があり、またはさらなる関心または改善を必要とする他の分野を発見することができる。悪い内部統制はまた、投資家が私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性があり、これは私たちの普通株の取引価格にマイナス影響を与える可能性がある。
第404条によれば、本年度報告書から、財務報告書の内部統制に関する報告書を我々の経営陣が提出しなければならない。しかし、私たちはまだ非加速申告機関であるにもかかわらず、私たちの独立公認会計士事務所によって発表された財務報告書の内部統制に関する証明報告書を含むことを要求されないだろう。私たちがより小さな報告会社ではなく、非加速申告の資格に適合しなくなった場合、私たちは、このような証明報告書に組み込むために、多くの追加の専門費用と内部コストを生成して、私たちの会計および財務機能を拡大することを要求されるだろう。
私たちは将来、私たちの内部財務と会計制御システムと手続きの弱点を発見するかもしれません。これらの弱点は、私たちの連結財務諸表に重大なミスを招く可能性があります。私たちの財政報告書に対する内部統制はすべてのミスと詐欺を阻止したり発見したりしないだろう。設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、保証制御システムの目標が実現される制御システム。すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正が発見されることは絶対に保証されない.もし私たちの内部統制に1つ以上の重大な弱点があることを発見すれば、投資家は私たちの連結財務諸表の信頼性に自信を失う可能性があり、私たちの株式市場価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック、アメリカ証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受けるかもしれない。
私たちは“小さな報告会社”であり、小さな報告会社に適用される報告要求が私たちの証券の投資家に対する吸引力を低下させるかどうかは予測できません。
2024年6月30日から“取引法”に基づき、私たちは“小さな報告会社”です。(I)非関連会社が保有する当社の普通株の時価が25000ドル以下である場合、または(Ii)最近終了した会計年度の年収が10000ドル未満であり、かつ、非関連会社が保有する我が普通株の時価が70000ドル未満であれば、規模の小さい報告会社になり続ける可能性がある。小さな報告会社としてはいくつかの免除に依存しているかもしれません
より小さい報告会社に提供される開示要件は、サバンズ·オキシリー法案第404条に準拠するように要求されない監査人認証要件と、当社の定期報告及び委託書において役員報酬に関する開示義務を削減することとを含む。私たちがまだ規模の小さい報告会社である限り、私たちは、他の非小規模報告会社の公衆会社の特定の開示や他の要求に制限されないように、この免除に依存することを許可され、依存しようとしている。
私たちは、小さな報告会社に適用される免除と減少した開示義務に依存する可能性があるので、投資家が私たちの証券吸引力が低下していると思うかどうかは予測できません。したがって、一部の投資家が私たちの証券吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株取引市場はそれほど活発ではなくなり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
私たちは証券集団訴訟や株主派生訴訟に巻き込まれる可能性があり、経営陣の注意をそらして私たちの業務を損なう可能性があり、保険カバー範囲はすべてのコストや損害を支払うのに十分ではない可能性があります。
従来、証券集団訴訟または株主派生訴訟は、事業部門を売却したり、合併を宣言したりするなど、いくつかの重大な商業取引を伴うことが多かった。このリスクは特に生物製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため、私たちに特に関連している。私たちは未来にこのような種類の訴訟に巻き込まれるかもしれない。訴訟の結果は必然的に不確実であり、私たちはこのような訴訟を弁護するために多くの資源を使わなければならないかもしれないし、私たちは勝てないかもしれない。法律行動を監督·防止することは、私たちの経営陣にとって時間がかかり、経営陣が内部資源を私たちの業務活動に十分に集中させる能力を損なう。しかも、私たちはこのような訴訟に関連した多くの法的費用と費用を招くかもしれない。私たちはこのような潜在的な訴訟に関連したどんな潜在的な責任のための準備金も確立しなかった。私たちは将来的に判決を下したり、金銭的損害クレームについて和解する可能性がある。私たちは現在その中のいくつかの潜在的な債務のために保険範囲を維持している。他の潜在的な責任は保険範囲内にない可能性があり、保険会社は保険範囲について議論したり、保険金額が賠償を支払うのに十分ではない可能性があります。さらに、いくつかのタイプの損害は保険範囲内にない可能性があり、すべてまたはいくつかの形態の責任の保険は、将来利用できなくなるか、または目を引くほど高価になる可能性がある。1つまたは複数の法的問題または訴訟において、私たちの利益を損なう決定を下すことは、巨額の損害賠償金または罰金を支払うことを招き、私たちの名声、財務状況、および運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
当社の定款文書およびデラウェア州の法律に基づく規定は、株主にとって有益である当社の買収をより困難にし、株主による現在の経営陣の交代または解任を妨げる可能性があります。
わが社の定款や定款の条項は、株主が有利と思われる可能性のある会社の合併、買収、またはその他の支配権変更を阻止、延期、または阻止する可能性があり、あなたの株から割増取引を得ることができる可能性があります。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他にもこれらの条項には
•すべての取締役会が選挙で生まれたわけではなく、分類された取締役会を設立する
•取締役会の決議だけを経て、当社が許可した取締役数を変更することができる
•取締役会から取締役を罷免することを制限する方法
•株主会議および取締役会指名が行動可能な株主提案に事前通知要求を設定する
•株主に要求する行動は、正式に開催される株主総会で行われ、株主の書面同意の下での行動を禁止しなければならない
•誰が株主総会を開催できるかを制限する
•許可取締役会は、株主の承認なしに優先株を発行することができ、これは、潜在的な敵意の買収者の株式を希釈し、取締役会の承認されていない買収を効果的に防止するために、株主権利計画、またはいわゆる“毒丸”を策定するために使用することができる
•私たちのすべての株主に、私たちの定款または定款のいくつかの条項を修正または廃止する権利があり、少なくとも75%の株主の承認を得る必要があることを要求する。
また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、私たちが発行した議決権株の15%以上の人の合併を禁止しています
取引が発生した日から3年以内に当社と合併しますが、この取引では、関係者が自社が発行した議決権株式の15%を超え、この合併または合併が所定の方法で承認されない限り購入します。
我々の会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所は、会社と私たちの株主との間のほとんどの紛争の独占法廷となり、これは、会社または私たちの役員、高級管理者、従業員または株主との紛争において有利な司法フォーラムを得る能力を制限する可能性がある。
我々の会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所は、会社を代表して提起された任意の派生訴訟または法律手続きの独占裁判所であり、我々の取締役、高級管理者、他の従業員または株主の会社または私たちの株主に対する信頼責任に違反すると主張するいかなる訴訟、デラウェア州会社法によって生成されたまたはデラウェア州会社法に基づいてデラウェア州衡平裁判所に管轄権を与えた会社に対するクレームの訴訟、または当社の会社登録証明書または会社定款または内部事務原則に基づいて管轄される任意の訴訟である。この規定は、会社または私たちの取締役、上級管理者、従業員または株主との紛争に有利であると考えられるクレームを司法裁判所で株主が提出する能力を制限する可能性があり、これは、会社と私たちの取締役、上級管理者、従業員または株主に対するこのような訴訟を阻止する可能性がある。
また、裁判所が当社の設立証明書のこの条項が訴訟において適用できないまたは執行できないと判断した場合、他の法域での訴訟の解決に関連する追加費用が発生し、当社の事業および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
項目 2. 。 株式証券の未登録販売及び収益の使用について
ない。
項目 3 。 上級証券のデフォルト
ない。
項目 4 。 鉱山の安全情報開示
該当しない。
項目 5 。 その他情報
ルール10 b 5-1取引計画
2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間、同社の 6 人のセクション 16 役員は、規則 10b5 — 1 （ c ） の肯定的な防御条件を満たすことを意図した同社の有価証券の売買のための書面による計画を採択しました。これらのプランは 2024 年 6 月 28 日に採用され、そのようなプランの下で取引を行う前に 90 日間の「クールオフ」期間が適用されます。
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| 名前.名前 | タイトル | とった行動 | 取引タイプ | 取引の性質 | 期日まで | 証券総数量 |
| クリストフ · アルベ = エンゲルス | 首席医療官 | 採用 （2024 年 6 月 28 日) | ルール10 b 5-1取引スケジュール | 販売する | 8/1/2025 | (i) 572,917従業員ストックオプションの対象となる普通株式および （ ii ） 不確定 （ 2 ） 。 |
| マーク · ボルドリー | 首席商務官 | 採用 （2024 年 6 月 28 日) | ルール10 b 5-1取引スケジュール | 販売する | 10/1/2025 | 不確定 （1） |
| メアリー · ディバイズ | 首席運営官 | 採用 （2024 年 6 月 28 日) | ルール10 b 5-1取引スケジュール | 販売する | 10/1/2025 | 不確定 （ 1 ） |
| アダム · モスタファ | 最高財務責任者 | 採用 （2024 年 6 月 28 日) | ルール10 b 5-1取引スケジュール | 販売する | 10/1/2025 | 不確定 （ 2 ） |
| ポーラ · ラガン | 社長と最高経営責任者 | 採用 （2024 年 6 月 28 日) | ルール10 b 5-1取引スケジュール | 販売する | 10/1/2025 | (i) 313,794長期株式、制限株式及び支配株式の対象となる普通株式及び （ ii ） 不確定 （ 1 ） |
| アーサー · タヴェラス | 首席科学官 | 採用 （2024 年 6 月 28 日) | ルール10 b 5-1取引スケジュール | 販売する | 10/1/2025 | 不確定 （ 1 ） |
(1) この取引取極に従って売却される株式数は、 2024 年 6 月 30 日を末日とする期間のこの四半期報告書 （ Form 10—Q ） の提出時点で決定できません。PRSU の譲渡に際して、売却 · 遮断取引が発生するか、当社は従業員に代わって適用される源泉徴収義務を履行するために株式を源泉徴収することがあります。セール · トゥ · カバーにおいて売却された株式数は、決済時の当社普通株式の市場価格に基づいて変動します。
(2)2024年6月30日までの10-Q表四半期報告書を提出する際には、本取引スケジュールにより売却される株式数は確定できません。PRSUが付与された後、カバー取引への売却が発生する可能性があり、または会社は従業員を代表する任意の適用可能な源泉徴収義務を履行するために株式を抑留することができる。Sell-to-Coverで販売されている株式数は、決済時の会社普通株の市場価格によって変化します。売り手が売却後に保有するすべての残りの株式は、本取引手配の条項に従って販売することができます。
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プロジェクト6.すべての展示品 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | 参照によって組み込まれています |
展示品
違います。 | | 展示品説明 | | 表 | | 証拠品番号： | | 提出日 | | 書類番号. |
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| 3.1 | | 再記載された会社登録証明書は、2022年9月1日から改訂される。 | | 8-K | | 3.1 | | 09/01/2022 | | 001-38295 |
| | | | | | | | | | |
| 3.2 | | 会社の付例を改訂および改訂する | | 8-K | | 3.2 | | 11/20/2017 | | 001-38295 |
| | | | | | | | | | |
| 4.1 | | 普通株の書式 | | 8-K | | 4.1 | | 3/13/2019 | | 001-38295 |
| | | | | | | | | | |
10.1*^ | | 資産購入契約、日付は2024年5月8日 | | | | | | | | |
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| 10.2*# | | 非従業員役員繰延報酬政策 | | | | | | | | |
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| 10.3* | | インサイダー取引政策 | | | | | | | | |
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| 31.1* | | 2002年のサバンズ-オキシリー法第302節に基づいて首席執行幹事証明書が発行された。 | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | |
| 31.2* | | 2002年のサバンズ-オキシリー法第302節に基づいて首席財務幹事証明書が発行された。 | | | | | | | | |
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| 32.1** | | 2002年の“サバンズ-オキシリー法案”第906節に基づいて、首席執行幹事および首席財務幹事証明書が発行された。 | | | | | | | | |
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| 101.INS* | | XBRLインスタンスドキュメントを連結する | | | | | | | | |
| 101.Sch* | | イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 | | | | | | | | |
| 101.カール* | | インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 | | | | | | | | |
| 101.定義* | | インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する | | | | | | | | |
| 101.実験所* | | XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する | | | | | | | | |
| 101.前期* | | インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント | | | | | | | | |
| 104 | | 表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット) | | | | | | | | |
*同封のアーカイブ
* * この四半期報告書のフォーム 10—Q に付属する付属書 32.1 として添付された証明書は、証券取引委員会に提出されたものとみなされず、 1933 年証券法 （ 改正 ） または 1934 年証券取引法 （ 改正 ） に基づく当社の提出に参照することにより組み込まれることはありません。フォーム 10—Q のこの四半期報告書の日付の前後に作成されたかどうか、そのような提出に含まれる一般的な法人言語にかかわらず。
^ この展示物の一部 （ アスタリスクで示されている ） は、規則 S—k の項目 601 （ b ） （ 10 ） に基づいて省略されています。
#は、管理契約または補償計画、契約、またはプロトコルを示します。
署名
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。 | | | | | | | | |
| X4 製薬株式会社 |
| 日時 ： 2024 年 8 月 8 日 | 投稿者： | / s / Paula Ragan， Ph. D. |
| | ポーラ · ラガン博士
代表取締役社長兼最高経営責任者 （ 執行役員 ） |
| | | | | | | | |
| 日時 ： 2024 年 8 月 8 日 | 投稿者： | / s / Adam S 。モスタファ |
| | アダム · S 。モスタファ
最高財務責任者兼財務担当者 （ 財務 · 会計責任者 ） |