米国
証券取引委員会
ワシントンDC 20549
フォーム
(マークワン)
1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
四半期終了時
または
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 |
からへの移行期間について
コミッションファイル番号:
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
(州またはその他の管轄区域) 法人または組織） |
(IRS) 雇用主 |
(主要執行機関の住所) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号 (市外局番を含む): (
同法第12条 (b) に従って登録された証券：
各クラスのタイトル |
|
取引 シンボル (複数可) |
|
登録された各取引所の名前 |
|
|
登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が過去 12 か月間（または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間）に、規則 S-T の規則 405（本章の §232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。
大型加速フィルター |
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☐ |
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アクセラレーテッド・ファイラー |
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☐ |
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☒ |
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小規模な報告会社 |
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新興成長企業 |
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新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社（証券取引法の規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ
2024年8月2日現在、登録者の発行済み普通株式の数は
バイオアトラ株式会社
フォーム10-Qの四半期報告書
目次
|
|
ページ |
第一部。 |
財務情報 |
|
アイテム 1. |
財務諸表: |
1 |
|
2024年6月30日（未監査）および2023年12月31日現在の要約貸借対照表 |
1 |
|
2024年および2023年6月30日までの3か月および6か月間の要約営業報告書と包括損失（未監査） |
2 |
|
2024年および2023年6月30日までの3か月および6か月間の株主資本（未監査）の要約計算書 |
3 |
|
2024年および2023年6月30日までの6か月間のキャッシュフローの要約計算書（未監査） |
5 |
|
要約財務諸表の注記（未監査） |
6 |
アイテム 2. |
経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 |
14 |
アイテム 3. |
市場リスクに関する定量的・質的開示 |
21 |
アイテム 4. |
統制と手続き |
21 |
第二部 |
その他の情報 |
21 |
アイテム 1. |
法的手続き |
21 |
アイテム 1A. |
リスク要因 |
21 |
アイテム 2. |
持分証券の未登録売却および収益の使用 |
65 |
アイテム 3. |
シニア証券のデフォルト |
65 |
アイテム 4. |
鉱山の安全に関する開示 |
65 |
アイテム 5. |
その他の情報 |
65 |
アイテム 6. |
展示品 |
66 |
署名 |
67 |
|
パートI—財務情報
アイテム 1.財務諸表。
バイオアトラ株式会社
要約貸借対照表
（千単位、額面金額と株式金額を除く）
|
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6月30日 |
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12月31日、 |
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(未監査) |
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資産 |
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流動資産： |
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現金および現金同等物 |
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前払費用およびその他の流動資産 |
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流動資産合計 |
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資産および設備、純額 |
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オペレーティングリースの使用権資産、純額 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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$ |
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負債と株主資本 |
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現在の負債: |
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買掛金と未払費用 |
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$ |
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$ |
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||
オペレーティングリース負債 |
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||
流動負債合計 |
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||
オペレーティングリース負債、流動分を差し引いたもの |
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||
ライセンサーへの責任 |
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||
負債総額 |
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コミットメントと不測の事態（注5） |
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株主資本: |
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優先株式、$ |
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普通株式、$ |
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クラスB普通株式、$ |
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— |
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その他の払込資本 |
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累積赤字 |
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) |
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( |
) |
株主資本の総額 |
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負債総額と株主資本 |
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$ |
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||
添付のメモを参照してください。
1
バイオアトラ株式会社
未監査の要約営業報告書と包括損失
（千単位、1株あたりの金額を除く）
|
6月30日に終了した3か月間 |
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
|
||||||||
|
2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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営業経費: |
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研究開発経費 |
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一般管理費 |
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営業費用の合計 |
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事業による損失 |
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その他の収入: |
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利息収入 |
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その他の費用 |
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その他の収入の合計 |
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純損失と包括損失 |
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) |
普通株式1株あたりの純損失（基本および希薄化後） |
$ |
( |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
発行済普通株式、基本株および希薄化後の普通株式の加重平均株式 |
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|
|
||||
添付の注記を参照してください。
2
バイオアトラ株式会社
未監査の株主資本要約計算書
(千単位、株式金額を除く)
|
2024年6月30日に終了した3か月間 |
|
|||||||||||||||||||
|
普通株式 |
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クラス B |
|
[追加] |
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累積 |
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合計 |
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株式 |
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金額 |
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株式 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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エクイティ |
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2024年3月31日現在の残高 |
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株式ベースの報酬費用 |
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株式インセンティブプランに基づく普通株式の発行（源泉徴収された株式を差し引いたもの） |
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— |
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従業員株式購入プランの普通株式の発行 |
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株式報奨の純株式決済に関連する税金 |
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( |
) |
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純損失 |
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( |
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) |
2024年6月30日の残高 |
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$ |
( |
) |
$ |
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|
2023年6月30日までに終了した3か月間 |
|
|||||||||||||||||||
|
普通株式 |
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クラス B |
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[追加] |
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累積 |
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合計 |
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株式 |
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金額 |
|
株式 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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エクイティ |
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2023年3月31日現在の残高 |
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株式ベースの報酬費用 |
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株式インセンティブプランに基づく普通株式の発行（源泉徴収された株式を差し引いたもの） |
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従業員株式購入プランの普通株式の発行 |
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取締役報酬のための普通株式の発行 |
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株式報奨の純株式決済に関連する税金 |
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純損失 |
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2023年6月30日の残高 |
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( |
) |
$ |
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||||
添付の注記を参照してください。
3
バイオアトラ株式会社
未監査の株主資本要約計算書
(千単位、株式金額を除く)
|
2024年6月30日に終了した6か月間 |
|
|||||||||||||||||||
|
普通株式 |
|
クラス B |
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[追加] |
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累積 |
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合計 |
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|
株式 |
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金額 |
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株式 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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エクイティ |
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2023年12月31日現在の残高 |
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株式ベースの報酬費用 |
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株式インセンティブプランに基づく普通株式の発行（源泉徴収された株式を差し引いたもの） |
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従業員株式購入プランの普通株式の発行 |
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株式報奨の純株式決済に関連する税金 |
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純損失 |
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2024年6月30日の残高 |
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2023年6月30日に終了した6か月間 |
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普通株式 |
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クラス B |
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[追加] |
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累積 |
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合計 |
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株式 |
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金額 |
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株式 |
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金額 |
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資本 |
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エクイティ |
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2022年12月31日現在の残高 |
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株式ベースの報酬費用 |
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株式インセンティブプランに基づく普通株式の発行（源泉徴収された株式を差し引いたもの） |
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従業員株式購入プランの普通株式の発行 |
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取締役報酬のための普通株式の発行 |
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株式報奨の純株式決済に関連する税金 |
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クラスb普通株式の転換 |
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2023年6月30日の残高 |
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添付の注記を参照してください。
4
バイオアトラ株式会社
未監査の要約キャッシュフロー計算書
(千単位)
|
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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営業活動によるキャッシュフロー |
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純損失 |
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純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整： |
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減価償却と償却 |
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株式ベースの報酬 |
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営業資産および負債の変動： |
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前払費用およびその他の資産 |
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買掛金と未払費用 |
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営業活動に使用された純現金 |
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投資活動によるキャッシュフロー |
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資産および設備の購入 |
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投資活動に使用された純現金 |
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財務活動によるキャッシュフロー |
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従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行による収入 |
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株式報奨の純決済に関連する税金の支払い |
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財務活動によって提供された（使用された）純現金 |
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現金および現金同等物の純減少 |
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現金および現金同等物、期初 |
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現金および現金同等物、期末 |
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非現金投資および財務活動の補足開示 |
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買掛金に含まれる株式報奨の純決済に関連する税金と |
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添付の注記を参照してください。
5
バイオアトラ株式会社
未監査の要約財務諸表に関する注記
1.重要な会計方針の組織と要約
組織
バイオアトラ合同会社は
プレゼンテーションの基礎
2024年6月30日現在、および2024年6月30日および2023年6月30日までの3か月および6か月間の未監査の要約財務諸表は、証券取引委員会（「SEC」）の規則および規制、および中間財務諸表に適用される米国で一般に認められている会計原則（「GAAP」）に従って作成されています。これらの未監査の要約財務諸表は、監査済み財務諸表と同じ基準で作成されており、通常の定期発生のみで構成されるすべての調整が含まれています。経営陣は、中間日現在の会社の財政状態と提示された中間期間の経営成績を公正に表示するために必要だと考えています。中間結果は、必ずしも通年または将来の業績を示すものではありません。これらの未監査の要約財務諸表は、2024年3月26日にSECに提出されたフォーム10-kの年次報告書に含まれる2023年12月31日に終了した年度の当社の監査済み財務諸表と併せて読む必要があります。
流動性と継続性
当社は創業以来、累積営業損失と営業活動によるマイナスキャッシュフローを被っており、製品候補の開発を続ける中で、当面の間、多額の費用と営業損失が発生し続けると予想しています。2024年6月30日の時点で、会社の累積赤字はドルでした
2023年1月、当社はJefferies LLCと公開市場売却契約（以下「売買契約」）を締結しました。これに基づき、当社は随時、独自の裁量により、当社の普通株式を売却することができ、総売上高は最大$です。
経営陣は、会社が継続企業として存続できるかどうかを二段階に分けて分析する必要があります。経営陣はまず、会社が継続企業として存続できるかどうかについて大きな疑問を投げかけるような状況や出来事があるかどうかを評価する必要があります（ステップ1）。経営陣が重大な疑念が提起されたと結論付けた場合、経営陣はその計画によってその疑念が軽減されるかどうかも検討する必要があります（ステップ2）。経営陣の評価にはキャッシュフロー予測の作成が含まれていたため、現在の現金および現金同等物は、これらの未監査の要約財務諸表の発行日から少なくとも1年間は会社の事業資金を調達するのに十分であるため、会社が継続企業として存続できることに実質的な疑いの余地はないという経営陣の結論に至りました。
見積もりの使用
会社の要約財務諸表を作成するには、報告された資産、負債、収益、費用の金額、および会社の要約財務諸表および付随する注記における偶発資産と負債の開示に影響を与える見積もりと仮定を行う必要があります。当社の要約財務諸表で最も重要な見積もりは、研究開発費および株式ベースの報酬の見越額に関するものです。これらの見積もりと仮定は、現在の事実、歴史的経験、および状況下では合理的であると考えられるその他のさまざまな要因に基づいており、その結果は、資産と負債の帳簿価額と、他の情報源からはすぐにはわからない収益と費用の記録について判断を下すための基礎となります。実際の結果は、これらの見積もりとは大きく異なることもあれば、逆効果になることもあります。見積もりと実際の結果に大きな違いがある限り、会社の将来の経営成績に影響します。
6
現金および現金同等物
当社は、購入日に当初の満期が90日以内の流動性の高い投資はすべて現金同等物と見なしています。現金同等物は、米国政府および米国財務省のマネーマーケットファンドを含む高格付け証券で構成されており、出金や使用に制限はありません。
会社を信用リスクの著しい集中にさらす可能性のある金融商品は、主に現金および現金同等物です。当社は、連邦保険付き金融機関への預金を連邦保険限度額を超えて預けており、当面の運営上の必要がない現金を、リスクを最小限に抑えた流動性の高い商品に投資することがあります。当社はそのような口座で損失を被ったことはなく、経営陣は、預金が保管されている預金取扱機関の財政状態により、当社が重大な信用リスクにさらされていないと考えています。
株式ベースの報酬
株式ベースの報酬費用は、ストックオプション、制限付株式ユニット（「RSU」）、および従業員の株式購入プランの権利で構成される株式報奨の付与日の公正価値を、報奨の必要サービス期間（通常は権利確定期間）にわたって定額で表したものです。当社は、Black-Scholesオプション価格モデルを使用して、ストックオプション付与と従業員の株式購入プランの権利の公正価値を見積もっています。会社のIPO以前は、RSUの公正価値は、付与日の原となる普通株式の推定公正価値に基づいており、会社のIPO後は、公正価値は付与日の当社の普通株式の終値に基づいていました。株式報奨の没収は発生時に認識されます。
リース
契約がリースかどうかは、開始時に会社が判断します。対価と引き換えに、特定資産の使用を一定期間管理する権利を譲渡する契約は、リースであるか、リースを含みます。リースが特定された場合、分類はリース開始時に決定されます。オペレーティングリース負債は、リース開始日の将来のリース支払いの現在価値で計上されます。会社のリースには暗黙の金利が設定されていないため、会社はリース料を割引するための増額借入金利を見積もっています。増分借入金利は、会社が担保付きで借りなければならない金利を反映しています。これは、同様の経済環境における同様の期間におけるリース料と同額の金額です。オペレーティングリースの使用権（「ROU」）資産は、開始時または開始前に行われたリース支払い、初期直接費用、およびリースインセンティブに合わせて調整された、対応するリース負債に基づいています。会社がこれらのオプションを行使することが合理的に確実でない限り、更新や早期解約は考慮されません。オペレーティングリース費用は計上され、ROU資産はリース期間にわたって定額償却されます。変動リースコストは発生したものと認識され、ROU資産または関連するリース負債の計算には含まれません。
当社では、リースコンポーネントと非リースコンポーネントを含む単一のリース契約を結んでおり、これらは単一のリースコンポーネントとして会計処理されます。短期リース（期間が12か月以内のリースとして定義される）の支払いは、リース期間にわたって定額制で請求されます。当社には現在、短期リースはありません。
オペレーティングリースは、オペレーティングリースの使用権資産、オペレーティングリース負債、およびオペレーティングリース負債に含まれており、会社の貸借対照表には記載されていません。同社にはファイナンスリースはありません。
包括的損失
包括損失とは、非所有者からの取引やその他の事象や状況による一定期間の資本の変動として定義され、純損失とその他の包括利益（損失）で構成されます。その他の包括損失に該当する項目はなかったため、提示されたすべての期間において、当社の包括損失は報告された純損失と同じでした。
一株当たり純損失
普通株式1株あたりの基本純損失は、希薄化の可能性のある有価証券を考慮せずに、純損失をその期間に発行された普通株式の加重平均数で割って計算されます。希薄化後の1株当たり純損失は、純損失を、自己株式法で決定された期間の発行済普通株式および希薄化後の普通株式同等物の加重平均数で割って計算されます。希薄化型普通株式同等物は、RSU、当社のストックオプションプランに基づいて発行された普通ストックオプション、およびBioAtla, Inc. 従業員株式購入制度（「ESPP」）に基づく偶発発行可能な株式で構成されています。
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普通株式1株あたりの希薄化後純損失の計算に含まれていない、希薄化の可能性のある有価証券は次のとおりです（普通株式同等物では）。
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6月30日現在、 |
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2024 |
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2023 |
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一般的なストックオプション |
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制限付株式単位 |
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ESPP株は |
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合計 |
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最近の会計上の宣言
2024年6月30日までの6か月間、当社の財務諸表に重大な影響を与える新しい会計基準はありませんでした。
2023年12月、連邦準備銀行はASU第2023-09号「所得税（トピック740）：所得税開示の改善」を発表しました。ASU 2023-09には、報告主体の実効税率調整に関する細分化された情報と、支払われた所得税に関する情報が必要です。ASU 2023-09は、年会期が2024年12月15日以降に始まる公的機関に有効で、早期採用が許可されています。当社は現在、このガイダンスが財務諸表に与える影響を評価しています。
2。貸借対照表の詳細
前払い費用やその他の流動資産は、次のもので構成されています（千単位）。
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6月30日 |
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12月31日、 |
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前払いの研究開発 |
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プリペイド保険 |
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その他の前払費用と流動資産 |
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合計 |
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資産と設備は次のもので構成されています（単位：千）：
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役に立つ人生 |
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6月30日 |
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12月31日、 |
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家具、備品、オフィス機器 |
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$ |
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実験室用機器 |
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借地権の改善 |
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減価償却累計額と償却額の減価償却額が少ない |
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( |
) |
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合計 |
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$ |
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$ |
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買掛金勘定と未払費用は以下のとおりです（千単位）。
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6月30日 |
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12月31日、 |
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買掛金 |
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$ |
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未払報酬 |
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これまでに蓄積された研究開発 |
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その他の未払費用 |
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合計 |
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$ |
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$ |
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3.公正価値の測定
会社の現在の金融資産と現在の金融負債の帳簿価額は、それらの商品の短期的な性質のため、それぞれの公正価値を表していると見なされます。
会計ガイダンスは公正価値を定義し、公正価値を測定するための一貫した枠組みを確立し、定期的または非経常的に公正価値で測定される主要な資産および負債の各カテゴリーの開示を拡大しています。公正価値とは、資産を売却するために受け取る金額、または秩序ある取引で負債を譲渡するために支払われる金額を表す出口価格として定義されます
8
市場参加者間。そのため、公正価値は市場ベースの測定値であり、市場参加者が資産または負債の価格を設定する際に使用する仮定に基づいて決定する必要があります。このような仮定を検討するための基礎として、会計ガイダンスでは、公正価値の測定に使用されるインプットを次のように優先順位付けする、3段階の公正価値階層が定められています。
レベル1：活発な市場での相場価格など、観察可能なインプット。
レベル2：直接的または間接的に観察できる活発な市場での相場価格以外のインプット。
レベル3：市場データがほとんどまたはまったくない、観察不可能なインプット。報告主体は独自の仮定を立てる必要があります。
2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、当社の資産はドルでした
当社の非金融資産および負債はいずれも、非経常ベースで公正価値で計上されていません。表示されている期間中、レベル間の移動は発生していません。
4。リース
同社は、カリフォルニア州サンディエゴの本社と研究室のスペースを1つのオペレーティングリースで契約しています。
会社の営業報告書と損失計算書に含まれるリース費用の構成要素には、（千単位）次のものが含まれます。
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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オペレーティングリース費用 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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変動リース費用 |
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リース費用の合計、純額 |
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$ |
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変動するリース費用は、主に、共用エリアの維持費、固定資産税、保険、およびその他の運営費を貸主に支払うことに関連しています。当社は、2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月と6か月間、それぞれ短期リースまたはファイナンスリースを行っていませんでした。
オペレーティングリースの加重平均残存リース期間と加重平均割引率は次のとおりです。
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6月30日現在、 |
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2024 |
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2023 |
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加重平均残存リース期間 (年単位) |
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加重平均割引率 |
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% |
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% |
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当社が借手となっているリースに関連する補足的なキャッシュフロー情報は次のとおりです（千単位）。
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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オペレーティングリースの測定に含まれる金額に対して支払われる現金 |
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$ |
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$ |
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2024年6月30日現在のオペレーティングリース負債の満期は次のとおりです（千単位）。
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運営しています |
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2024年12月31日に終了する6か月間 |
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2025 |
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その後 |
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将来のリース支払い総額 |
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控える:帰属 |
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オペレーティングリース負債総額 |
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5。コミットメントと不測の事態
時々、会社は通常の事業過程で発生するさまざまな請求や訴訟の対象となることがあります。当社は、現在のところ、その結果が当社に不利と判断された場合、個別に、または全体として、会社の事業、経営成績、または財政状態に重大な悪影響を及ぼすと当社が考える法的手続きの当事者ではありません。
6。株主資本
2020 エクイティ・インセンティブ・プラン
当社は、オプションアワード、株式評価権アワード、制限付株式アワード、制限付株式ユニットアワード、パフォーマンスストックアワード、パフォーマンスストックユニットアワード、およびその他の株式ベースのアワードに従って、2020年の株式インセンティブプラン（「2020年プラン」）に基づく普通株式の報奨を会社の従業員、コンサルタント、および非従業員取締役に付与する場合があります。2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、2020年プランに基づいて発行が承認された普通株式の総数は
2023年2月26日、当社の取締役会の報酬委員会は、譲受人が従業員、非従業員取締役、または独立請負業者として会社および/またはその子会社に引き続きサービスを提供することを条件として、該当する場合はRSUまたはストックオプションの権利確定を許可する当社の2020年計画の修正を承認しました。権利が確定していないRSUの合計
2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月と6か月間の株式ベースの報酬費用は、要約営業報告書と包括損失で次のように（千単位）報告されています。
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3 か月が終了 |
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6 か月間終了 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究開発 |
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一般と管理 |
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合計 |
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$ |
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制限付株式ユニット
次の表は、2024年6月30日までの6か月間の2020年計画に基づくRSUの活動をまとめたものです。
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の数 |
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加重-平均 |
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2023年12月31日時点で未払い |
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付与されました |
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$ |
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既得 |
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没収 |
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$ |
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2024年6月30日に未処理です |
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$ |
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2024年6月30日現在、RSUの未認識の株式ベースの報酬費用の総額は
ストックオプション
次の表は、2024年6月30日までの6か月間の2020年プランに基づくストックオプション活動をまとめたものです。
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の数 |
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加重-平均 |
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加重平均 |
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集計 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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付与されました |
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没収 |
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期限切れ |
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$ |
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2024年6月30日の残高 |
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$ |
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$ |
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権利が確定し、2024年6月30日に権利が確定する見込み |
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$ |
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$ |
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2024年6月30日に行使可能です |
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$ |
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$ |
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2024年6月30日現在、権利が確定していない普通株式オプションの未認識株式ベースの報酬費用の合計は $でした
ブラック・ショールズオプション価格モデルでストックオプション付与の公正価値を決定するために使われた仮定は次のとおりです。
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6 か月間終了 |
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2024 |
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2023 |
予想されるボラティリティ |
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リスクフリー金利 |
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予想配当利回り |
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予定期間 |
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予想されるボラティリティ。当社の普通株式には重要な取引履歴がないため、予想ボラティリティの仮定は、株価が公開されている類似企業の同業他社のボラティリティに基づいています。ピアグループは、バイオテクノロジー業界の企業に基づいて開発されました。
リスクのない金利。当社は、評価される報奨の予定期間と満期が近い米国財務省のゼロクーポン債の米国財務省の金利に基づいて、リスクフリー金利の仮定を行っています。
11
予想配当利回り。当社は、現金配当を支払ったことがなく、現在現金配当を支払う予定もないという事実に基づいて、予想配当利回りを仮定しています。
予定期間。従業員の場合、予定期間はオプションが未払いになると予想される期間を表します。当社は過去の行使行動が最小限に抑えられているため、オプションの契約期間とその権利確定期間の平均である簡略化された方法を使用して期待寿命の仮定を決定します。非従業員の場合、予想される期間は通常、オプションの契約期間です。
従業員株式購入制度（「ESPP」）
ESPPでは、参加者は最大で給与控除により普通株式を購入することができます
将来の発行のために留保されている普通株式
将来の発行に備えて留保されている普通株式は、普通同等株式では次のとおりです。
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6月30日 |
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12月31日、 |
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発行済の普通ストックオプションと制限付株式ユニット |
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2020年プランでは今後発行可能なアワードです |
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ESPPの下で将来発行されるアワードです |
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将来の発行のために留保されている普通株式の総数 |
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7。コラボレーション、ライセンス、オプション契約
BeiGeneとのグローバルな共同開発およびコラボレーション契約
2019年4月、当社はBeiGene, Ltd. およびBeiGene Switzerland GmbH（総称して「BeiGene」）と、evalstotug（BA3071）の開発、製造、商品化に関するグローバルな共同開発およびコラボレーション契約（「BeiGene Collaboration」）を締結しました。BeiGeneコラボレーションは2019年から2021年の間に何度か修正され、会社は合計$を受け取りました
2021年11月、BeiGeneコラボレーションは、特定の条項の存続を条件として終了し、BeiGeneは修正されたBeiGeneコラボレーションの下で受け取ったノウハウと資料の権利を返還しました。その結果、当社はevalstotugの世界的な開発と商品化を担当しています。この改正の対価として、当社は、世界中の売上に対してBeiGeneに一桁台半ばのロイヤリティを支払うことに合意しました。また、evalstotugのサブライセンスを通じて受け取った前払い金とマイルストーンの支払いは、限定的に分担します。会社は当時残っていたドルを再分類しました
会社がやった
ブリストル・マイヤーズスクイブとのコラボレーションおよび供給契約
2022年1月、当社とブリストル・マイヤーズスクイブ社（「BMS」）は、臨床試験のコラボレーションおよび供給契約（「BMS契約」）を締結しました。BMS契約の条件に基づき、BioATLAとBMSは協力して、BioATLAの2つのCaB ADC、メボタマブベドチン（BA3011）とオズリフタマブベドチン（BA3021）を、それぞれBMS独自の抗PD-1モノクローナル抗体製品であるOpdivo®（ニボルマブ）と組み合わせて、別々の併用療法の臨床試験を行っています。当社は、予定されている研究の治験スポンサーを務め、治験の実施に関連する費用を負担します。BMSは、併用試験にOpdivo® 臨床薬を無料で提供します。併用療法の試験が完了すると、
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会社は、試験の結果得られたデータの最終報告書をBMSに提供する義務があります。BMS契約は2022年10月に修正され、メクボタマブ・ベドチンとオズリフタマブ・ベドチンの併用試験の対象地域が追加されました。この契約により、2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月および6か月間の当社の財務結果に影響はありませんでした。
8。関連当事者取引
ヒマラヤ・セラピューティクスSEZC
臨床試験サービス契約
9. 401 (k) プラン
当社は、対象となる従業員が利用できる確定拠出401（k）プランを維持しています。従業員の拠出金は任意で、個別に決定され、連邦税法で認められる最大額に制限されています。当社は、独自の裁量により、401（k）プランに一定のマッチング拠出を行う場合があります。現在までに、同社は
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アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
以下の説明と分析を、「項目1」に含まれる未監査の要約財務諸表とその注記とともにお読みください。2024年3月26日に証券取引委員会（SEC）に提出されたフォーム10-kの年次報告書に含まれる、フォーム10-Qのこの四半期報告書と、2023年12月31日に終了した年度の監査済み財務諸表とその注記の「財務諸表」。過去の情報に加えて、この四半期報告書には、リスク、不確実性、仮定を含む将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の実際の業績は、特定の要因の結果として、これらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる場合があります。これには、フォーム10-kの年次報告書の「リスク要因」というキャプションに記載されているものや、改正された1934年の証券取引法または証券取引法に基づくその後の提出によって更新された、この四半期報告書の「リスク要因」というキャプションに記載されているものが含まれますが、これらに限定されません。さらに、過去の経営成績は、必ずしも将来の業績を示すものではありません。
[概要]
私たちは臨床段階のバイオ医薬品企業で、固形腫瘍がんの治療を目的とした、非常に特異的で選択的な抗体ベースの新しいクラスの治療法を開発しています。私たちのCABは、腫瘍生物学に関する私たち独自の発見を活用しているので、以前は標的とすることが困難または不可能だった、広く検証された既知の腫瘍抗原を標的にすることができます。私たちの新しいCaB治療薬候補は、腫瘍の微小環境と健康な組織の特徴的なpHの違いを利用しています。健康な組織とは異なり、腫瘍の微小環境は酸性です。私たちは、酸性のpH条件下で腫瘍細胞の標的に選択的に結合するが、正常組織の標的に結合しないように抗体を設計しました。私たちのアプローチは、既存のがん治療の基本的な課題の1つである、標的上毒性、腫瘍外毒性を排除または大幅に低減することを目指しながら、がん細胞の破壊に必要な標的と効力を特定することです。
私たちは米国を拠点とする企業で、カリフォルニア州サンディエゴに研究施設を持ち、前臨床開発サービスのプロバイダーであるBioduro-Sundiaとの契約関係により、中国の北京に研究施設があります。事業開始以来、私たちは、進行中のメクボタマブベドチン（BA3011）、オズリフタマブベドチン（BA3021）、およびエバルストトゥグ（BA3071）の第2相臨床試験、およびBAの第1相臨床試験を含む、製品候補の創薬、前臨床研究、臨床試験を含む研究開発活動の実施にほぼすべてのリソースを集中させてきました。3182（CAB-EPCam x CAB-CD3）、知的財産ポートフォリオの確立と維持、第三者による臨床および研究資料の製造、人材の雇用、第三者との製品開発および商品化協力の確立、資金調達、およびこれらの業務に関する一般管理上のサポートを提供します。2014年以来、このような研究開発活動は、CaB抗体ベースの製品候補の研究、開発、製造、フェーズ1およびフェーズ2の臨床試験、および独自のCaB技術プラットフォームとパイプラインの強化にのみ関連しています。
私たちはこれまでに大きな損失を被りました。収益を上げるのに十分な製品収益を生み出すことができるかどうかは、現在および将来の製品候補の1つ以上の開発が成功し、最終的に商品化されるかどうかにかかっています。2024年6月30日までの3か月と6か月間の純損失は、それぞれ2,110万ドルと4,430万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月と6か月間の純損失はそれぞれ3,580万ドルと6,320万ドルでした。2024年6月30日現在、当社の累積赤字は4億6,060万ドルでした。これらの損失は主に、研究開発活動に関連して発生した費用と、当社の事業に関連する一般管理費によるものです。当面の間、製品販売から有意義な収益が得られるとは考えていません。また、製品候補の臨床試験や規制当局の承認プロセスの実施、製品候補の特定と設計、前臨床試験の実施など、研究開発費のため、当面は多額の営業費用が発生すると予想しています。特定の資産と適応症に開発努力を集中させるため、経費と損失の可能性は変動すると予想しています。主力製品候補の臨床試験を進め続けるにつれて、研究開発費は変動し、特定の試験への患者の登録と治療が完了するにつれて短期的には減少すると予想されます。
次のように、継続的な活動に関連して、経費と資本要件が大幅に増加すると予想しています。
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その結果、当面の間、製品候補を開発し、運営資金を調達するために、多額の追加資本が必要になります。製品の販売から大きな収益を生み出すことができるようになるまでは、もしあれば、パブリックエクイティまたはプライベートエクイティの提供、デットファイナンス、コラボレーション、その他の同様の取り決めを組み合わせて事業資金を調達する予定です。将来の資金調達要件の金額と時期は、開発努力のペースや結果など、多くの要因に左右されます。私たちは、私たちが利益を上げたり、営業活動からプラスのキャッシュフローを生み出したりすることを保証することはできません。
製品開発には数多くのリスクと不確実性があるため、経費が増加するタイミングや金額、または収益性を達成できるかどうか、正確に予測することはできません。たとえ収益性を達成したとしても、四半期または年次ベースでは収益性を維持または向上させることができない場合があります。収益を上げられない、または継続的に収益性を維持できない場合、資金調達、研究開発活動の維持、事業拡大、計画レベルでの事業継続ができず、その結果、事業の大幅な削減または終了を余儀なくされる可能性があります。
2024年6月30日現在、当社の現金および現金同等物の総額は約6,170万ドルです。現在の事業計画に基づくと、現在の現金および現金同等物は、このレポートに含まれる財務諸表の発行日から少なくとも12か月間は、継続的な事業の資金を調達するのに十分であると予想されます。現在の運用計画では、特定の資産と適応症の臨床開発に優先順位を付け、重点を置いています。これには、特定の臨床試験の完了や、特定の前臨床プログラムの開発を遅らせることも含まれています。既存の現金および現金同等物が引き続き当社の事業資金を調達できると予想される期間についての私たちの見積もりは、間違っていることが判明する可能性のある仮定に基づいており、現在の予想よりも早く利用可能な資本資源を活用できる可能性があります。
金融業務の概要
収入
現在まで、製品の販売による収益は得られておらず、近い将来に有意義な収益を生み出す見込みもありません。
当社は、さまざまな第三者とコラボレーションやライセンス契約を締結しており、場合によっては、将来のマイルストーンやロイヤルティの支払いを規定している場合があります（財務諸表の注記7を参照してください）。独自のプログラムを開発する前は、固定価格のサービス契約に基づいて提供されるサービスから収益を受けていましたが、場合によっては、マイルストーンやロイヤリティの支払いにつながることもありました。2024年6月30日、2023年6月30日に終了した3か月間と6か月間、コラボレーション、ライセンス、または従来のサービス契約からの収益は確認されませんでした。
営業経費
研究開発
研究開発費は、主に製品候補の発見と開発にかかる費用で構成されています。
15
研究開発費は、発生した期間に費用をかけます。研究開発活動に使用するために将来の期間に受け取る予定の商品またはサービスの返金不可の前払いは、繰り延べられ、資産計上されます。その後、関連商品の配送やサービスの実施時に、時価総額が支出されます。
特定の臨床試験への登録と治療を完了し、特定の可能性の高い適応症に開発を集中させるにつれて、研究開発費は短期的に減少すると予想しています。ただし、主力製品候補の登録試験を含め、新しい臨床試験が開始されると、研究開発が増える可能性があります。規制当局の承認を得るために必要な前臨床および臨床研究を実施するプロセスは、費用と時間がかかります。臨床開発の後期段階で成功する製品候補は、主に後期段階の臨床試験の規模と期間が長くなるため、一般的に臨床開発の初期段階の製品候補よりも開発コストが高くなります。したがって、当社の製品候補が、より大規模で後期段階の臨床試験を含む臨床試験へと進み続ける限り、当社の経費は大幅に増加し、変動しやすくなる可能性があります。当社の製品候補が実際に成功する確率は、製品候補の安全性と有効性、製造の品質と一貫性、当社の臨床プログラムへの投資、他の製品との競争など、さまざまな要因の影響を受ける可能性があります。これらの変数の結果として、研究開発プロジェクトとプログラムの期間と完了費用、または製品候補の商品化と販売からいつ、どの程度収益を上げるかを決定することができません。どの製品候補についても、規制当局の承認を得ることは決してできないかもしれません。
一般管理と管理
当社の一般管理費には、役員、財務、企業およびその他の管理機能の人件費関連費用、知的財産および特許費用、施設およびその他の配分費用、法務、人事、投資家向け広報、監査および会計サービス、保険費用を含む外部の専門サービスのその他の費用が含まれます。人件費には、給与、福利厚生、株式ベースの報酬が含まれます。優先するCABプログラムの開発を支援するため、一般管理費は今後も横ばいから緩やかに増加すると予想しています。
利息収入
利息収入は、主に当社の現金および現金同等物の残高から得られる利息で構成されます。
業務結果
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した3か月間の比較
|
|
3 か月が終了 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
(千単位) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
$ |
16,198 |
|
|
$ |
30,960 |
|
|
$ |
(14,762) |
) |
一般と管理 |
|
|
5,774 |
|
|
|
6,241 |
|
|
|
(467) |
) |
営業費用の合計 |
|
|
21,972 |
|
|
|
37,201 |
|
|
|
(15,229) |
) |
事業による損失 |
|
|
(21,972 |
) |
|
|
(37,201) |
) |
|
|
15,229 |
|
その他の収入: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息収入 |
|
|
900 |
|
|
|
1,460 |
|
|
|
(560 |
) |
その他の費用 |
|
|
— |
|
|
|
(11) |
) |
|
|
11 |
|
その他の収入の合計 |
|
|
900 |
|
|
|
1,449 |
|
|
|
(549) |
) |
純損失と包括損失 |
|
$ |
(21,072) |
) |
|
$ |
(35,752 |
) |
|
$ |
14,680 |
|
16
研究開発経費
次の表は、指定された期間にCaBプログラムによって割り当てられた研究開発費をまとめたものです。
|
|
3 か月が終了 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
(千単位) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
外部経費： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
メボタマブベドチン、BA3011（キャブ AXL-ADC） |
|
$ |
3,500 |
|
|
$ |
6,695 |
|
|
$ |
(3,195) |
) |
オズリフタマブ・ヴェドティン、BA3021（キャブ ROR2-ADC） |
|
|
2,023 |
|
|
|
4,504 |
|
|
|
(2,481) |
) |
エヴァルストッグ、BA3071（キャブ CTLA-4） |
|
|
2,447 |
|
|
|
5,633 |
|
|
|
(3,186) |
) |
BA3182（キャブ電子カメラ x キャブ DC3） |
|
|
1,206 |
|
|
|
765 |
|
|
|
441 |
|
その他のCABプログラム |
|
|
1,629 |
|
|
|
7,688 |
|
|
|
(6,059) |
) |
外部経費の合計 |
|
|
10,805 |
|
|
|
25,285 |
|
|
|
(14,480 |
) |
人員と関連 |
|
|
3,347 |
|
|
|
3,066 |
|
|
|
281 |
|
株式ベースの報酬 |
|
|
1,164 |
|
|
|
1,550 |
|
|
|
(386) |
) |
施設とその他 |
|
|
882 |
|
|
|
1,059 |
|
|
|
(177) |
) |
研究開発費の合計 |
|
$ |
16,198 |
|
|
$ |
30,960 |
|
|
$ |
(14,762) |
) |
2024年6月30日および2023年に終了した3か月間の研究開発費は、それぞれ1,620万ドルと3,100万ドルでした。約1480万ドルの減少は主に、主にCAb B7H3 x CD3二重特異性プログラムであるBA3142、およびCaB Nectin-4 ADCプログラムであるBA3361の前臨床開発費が610万ドル減少し、主にevalstotugに関連する製造コストが430万ドル減少し、臨床段階プログラムの臨床開発コストが410万ドル減少したことによるものです主に、現在進行中のメクボタマブベドチンとオズリフタマブベドチンのADC試験の第2相登録が完了したため、株式ベースの報酬が40万ドル減少しました2020年の株式インセンティブプランに基づいて発行された報奨と、施設関連費用の20万ドルの削減が、人件費の30万ドルの増加によって相殺されたことに関連しています。
一般管理費
2024年6月30日および2023年に終了した3か月間の一般管理費は、それぞれ580万ドルと620万ドルでした。約50万ドルの減少は主に、2020年の株式インセンティブプランに基づいて発行されたアワードに関連する株式ベースの報酬が80万ドル減少し、D&Oポリシーの保険料が下がったことによる保険料の20万ドルの減少によるもので、専門サービスおよびコンサルティング費用の40万ドルの増加によって相殺されました。
利息収入
2024年6月30日および2023年に終了した3か月間の利息収入は、それぞれ90万ドルと150万ドルでした。60万ドルの減少は、2023年の同時期と比較して現金および現金同等物が減少したためです。
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した6か月間の比較
|
|
6 か月間終了 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
(千単位) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
35,050 |
|
|
$ |
52,657 |
|
|
$ |
(17,607) |
) |
一般と管理 |
|
|
11,379です |
|
|
|
13,474 |
|
|
|
(2,095) |
) |
営業費用の合計 |
|
|
46,429 |
|
|
|
66,131 |
|
|
|
(19,702) |
) |
事業による損失 |
|
|
(46,429) |
) |
|
|
(66,131 |
) |
|
|
19,702 |
|
その他の収入: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息収入 |
|
|
2,123 |
|
|
|
2,940 |
|
|
|
(817) |
) |
その他の費用 |
|
|
— |
|
|
|
(21) |
) |
|
|
21 |
|
その他の収入の合計 |
|
|
2,123 |
|
|
|
2,919 |
|
|
|
(796) |
) |
純損失と包括損失 |
|
$ |
(44,306) |
) |
|
$ |
(63,212) |
) |
|
$ |
18,906 |
|
17
研究開発経費
次の表は、指定された期間にCaBプログラムによって割り当てられた研究開発費をまとめたものです。
|
|
6 か月間終了 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
(千単位) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
外部経費： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
メボタマブベドチン、BA3011（キャブ AXL-ADC） |
|
$ |
8,833 |
|
|
$ |
11,254 |
|
|
$ |
(2,421) |
) |
オズリフタマブ・ヴェドティン、BA3021（キャブ ROR2-ADC） |
|
|
4,564 |
|
|
|
6,647 |
|
|
|
(2,083) |
) |
エヴァルストッグ、BA3071（キャブ CTLA-4） |
|
|
5,055 |
|
|
|
8,385 |
|
|
|
(3,330 |
) |
BA3182（キャブ電子カメラ x キャブ DC3） |
|
|
2,377 |
|
|
|
2,135 |
|
|
|
242 |
|
その他のCABプログラム |
|
|
3,258 |
|
|
|
13,056 |
|
|
|
(9,798) |
) |
外部経費の合計 |
|
|
24,087 |
|
|
|
41,477 |
|
|
|
(17,390) |
) |
人員と関連 |
|
|
6,770 |
|
|
|
6,149 |
|
|
|
621 |
|
株式ベースの報酬 |
|
|
2,244 |
|
|
|
3,001 |
|
|
|
(757) |
) |
施設とその他 |
|
|
1,949 |
|
|
|
2,030 |
|
|
|
(81) |
) |
研究開発費の合計 |
|
$ |
35,050 |
|
|
$ |
52,657 |
|
|
$ |
(17,607) |
) |
2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の研究開発費は、それぞれ3,510万ドルと5,270万ドルでした。約1760万ドルの減少は主に、主にCAb B7H3 x CD3二重特異性プログラムであるBA3142、およびCaB Nectin-4 ADCプログラムであるBA3361の前臨床開発コストが980万ドル減少し、主にevalstotugの製造コストが490万ドル減少し、主に臨床段階プログラムの臨床開発コストが270万ドル減少したことによるものです。現在進行中のメクボタマブ・ベドチンとオズリフタマブ・ベドチンのADC試験の第2相登録が完了し、株式ベースの報酬が80万ドル減少したためです2020年の株式インセンティブプランに基づいて発行されたアワードに関連していますが、人件費の60万ドルの増加によって相殺されました。
一般管理費
2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の一般管理費は、それぞれ1,140万ドルと1,350万ドルでした。約210万ドルの減少は主に、2020年の株式インセンティブプランに基づいて発行されたアワードに関連する株式ベースの報酬が170万ドル減少したこと、D&Oポリシーの保険料が下がったことによる保険費用の30万ドルの減少、および旅行関連費用の10万ドルの減少によるものです。
利息収入
2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の利息収入は、それぞれ210万ドルと290万ドルでした。80万ドルの減少は、2023年の同時期と比較して現金および現金同等物が減少したためです。
流動性と資本資源
創業以来、総純損失と事業からのマイナスのキャッシュフローが発生しており、当面の間、純損失は引き続き発生すると予想しています。2020年7月以来、私たちは主に株式の発行を通じて事業資金を調達してきました。2024年6月30日現在、当社の現金および現金同等物は6,170万ドルです。
2023年1月、当社は販売代理店として活動するJefferies LLC（「Jefferies」）と公開市場売却契約（以下「販売契約」）を締結しました。これに基づき、当社は随時、独自の裁量により、総売上高が最大1億米ドルの当社の普通株式を売却することができます。当社は、売買契約に基づく当社の普通株式の全売却から当社が受け取る総収入総額の 3.0% の手数料をジェフリーズに支払います。2024年6月30日現在、売買契約に基づいて普通株式を売却していません。
将来の資金要件
私たちの現金の主な用途は、主に私たちのプログラムと関連する人件費に関連する研究開発費からなる営業費を賄うことです。将来の資金調達要件の時期と金額は、以下を含む多くの要因によって異なります。
18
現在の事業計画に基づくと、現在の現金および現金同等物は、このレポートに含まれる財務諸表が発行された日から少なくとも12か月間は、継続的な事業の資金を調達するのに十分であると予想されます。この見積もりは、間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、現在の予想よりも早く利用可能な資本リソースを活用できました。
製品候補の開発を完了し、承認されれば製品を商品化するには、追加の資金が必要になります。パブリックまたはプライベートエクイティの提供、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、ライセンス契約、その他のマーケティングと流通の取り決めを組み合わせて、必要な追加資本を調達しようとすることがあります。追加の資金調達が必要になった場合、そのような融資は、たとえあったとしても、許容できる条件で利用可能であることを保証することはできません。事業から十分なキャッシュフローを生み出し、追加資本を調達し、追加資本が利用できなくなった場合の裁量支出の削減に失敗すると、意図した事業目標を達成する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。製品候補の開発と商品化には数多くのリスクと不確実性があるため、現在および予想される前臨床研究と臨床試験に関連する資本支出と運営費の増加額を見積もることはできません。第三者とのコラボレーション、戦略的提携、またはライセンス契約を通じて追加の資金を調達する限り、製品候補の貴重な権利を放棄しなければならない場合があります。また、開発の早い段階で、あるいは他の方法よりも不利な条件で、研究プログラムの将来の収益源を見送る必要があったり、私たちにとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない場合もあります。私たちが追加資金を調達できるかどうかは、財務、経済、その他の要因によって異なりますが、その多くは私たちの制御が及ばないものです。たとえば、サプライチェーンの混乱や、最近のロシアとウクライナの紛争、イスラエルとハマスの紛争などの地政学的な混乱など、さまざまな原因による市場のボラティリティは、必要に応じて資本にアクセスする能力に悪影響を及ぼす可能性があります。現在または将来の事業計画に十分な資金があると考えている場合でも、市場の状況や戦略的考慮事項により、株式または転換社債の発行を通じて追加の資本を調達することを選択する場合があります。将来、普通株やその他の株式、転換社債の株式を追加発行する限り、投資家にとってはさらに希薄化が進み、これらの証券の条件には、株主の権利に悪影響を及ぼす清算やその他の優遇措置が含まれる場合があります。デットファイナンスを通じて追加資本を調達する場合、追加債務の発生、資本支出、他の事業、製品、技術の買収、配当の申告など、特定の行動を取る能力を制限または制限する契約の対象となる場合があります。これらまたは他の資金源から追加の資金を得ることができない場合は、人員削減や特定の研究開発プログラムの延期、縮小、中止などにより、支出率を大幅に削減する必要があるかもしれません。
19
キャッシュフロー
以下は、示された期間のキャッシュフローをまとめたものです。
|
|
6 か月間終了 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(千単位) |
|
|||||
提供した純現金（使用量）: |
|
|
|
|
|
|
||
営業活動 |
|
$ |
(50,021) |
) |
|
$ |
(46,748 |
) |
投資活動 |
|
|
— |
|
|
|
(65) |
) |
資金調達活動 |
|
|
212 |
|
|
|
(1) |
) |
現金および現金同等物の純減少 |
|
$ |
(49,809) |
) |
|
$ |
(46,814 |
) |
営業活動に使用された現金
2024年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は5,000万ドルで、これには4,430万ドルの純損失、1,100万ドルの営業資産と負債、530万ドルの非現金取引が含まれます。当社の営業資産と負債の純増は、主に買掛金および未払費用の1,090万ドルの減少と、オペレーティングリースの使用権資産とリース負債の純減少によるもので、前払費用およびその他の資産の30万ドルの減少によって一部相殺されました。非現金取引は、主に480万ドルの株式ベースの報酬と、減価償却に関連する50万ドルの非現金費用で構成されていました。
2023年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は4,670万ドルで、これには6,320万ドルの純損失、860万ドルの営業資産および負債、790万ドルの非現金取引が含まれます。当社の営業資産と負債の純増は、主に買掛金および未払費用の1,060万ドルの増加によるもので、前払費用およびその他の資産の170万ドルの増加と、オペレーティングリースの使用権資産およびリース負債の純減が30万ドル減少したことにより一部相殺されました。非現金取引は、主に730万ドルの株式ベースの報酬と、減価償却に関連する60万ドルの非現金費用で構成されていました。
投資活動に使用される現金
2024年6月30日までの6か月間、投資活動に使用された現金は0ドルでした。2023年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された現金は、不動産や設備の購入に関連して65,000ドルでした。
財務活動によって提供された（使用された）現金
2024年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は20万ドルで、主にESPPおよび2020年計画に基づく普通株式の発行による収益でしたが、制限付株式ユニットの純決済に関連する税金の支払いによって一部相殺されました。
2023年6月30日までの6か月間、財務活動に使用された純現金は重要ではありませんでした。主にESPPおよび2020年計画に基づく普通株式の発行による収益が、制限付株式ユニットの純決済に関連する税金の支払いによって相殺されました。
重要な会計方針と見積もり
当社の経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、GAAPに従って作成された財務諸表に基づいています。これらの財務諸表を作成するには、財務諸表の日付における報告された資産と負債の金額、偶発資産と負債の開示、報告された生み出された収益、報告期間中に発生した費用の報告に影響を与える見積もりと仮定を行う必要があります。私たちの見積もりは、私たちの歴史的経験と、その状況下では妥当であると私たちが考えるその他のさまざまな要因に基づいており、その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産や負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります。
私たちの重要な会計方針は、米国で一般的に受け入れられている会計原則であり、不確実で当社の財政状態や経営成績に重大な影響を与える可能性のある事項について、またそれらの原則を具体的に適用する方法について、主観的な見積もりや判断を下す必要があります。当社の重要な会計方針の説明については、2023年12月31日に終了した年度の年次報告書フォーム10-kの年次報告書に含まれている「経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析—重要な会計方針と見積もり」というタイトルのセクションを参照してください。
20
2024年6月30日までの6か月間、そこで説明されている重要な会計方針に重大な変更はありませんでした。
オフバランスシートアレンジメント
SECの規則や規制で定義されているように、オフバランスシート契約は締結していません。
アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示
小規模な報告会社には適用されません。
アイテム 4.統制と手順。
開示管理と手続きの評価
取引法の規則13a-15（b）および15d-15（b）で義務付けられているように、当社の経営陣は、最高経営責任者と最高財務責任者の参加を得て、2024年6月30日現在の開示管理と手続きの有効性を評価しました。取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている「開示管理と手続き」という用語は、企業が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するように設計された会社の管理およびその他の手続きを意味します。開示管理と手続きには、会社が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、必要な開示に関する迅速な決定を可能にするために、必要に応じて蓄積され、最高執行責任者や最高財務責任者を含む会社の経営陣に確実に伝達されるように設計された管理と手続きが含まれますが、これらに限定されません。経営陣は、どのような統制や手続きも、どんなにうまく設計・運用されても、目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しています。経営陣は、可能な統制と手順の費用対効果の関係を評価する際に、必ずその判断を下します。2024年6月30日現在の当社の開示管理と手続きの評価に基づいて、当社の最高経営責任者と最高財務責任者は、その日の時点で、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。
財務報告に関する内部統制の変更
2024年6月30日に終了した四半期に発生した、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または財務報告に対する内部統制に重大な影響を与える可能性がかなり高い変更はありませんでした。
パート II-その他の情報
アイテム 1.法的手続き。
時々、通常の業務過程で発生するさまざまな請求や訴訟の対象となることがあります。私たちは現在、その結果が当社にとって不利であると判断された場合、個別に、または全体として、当社の事業、経営成績、または財政状態に重大な悪影響を及ぼすと考えられる法的手続きの当事者ではありません。
アイテム 1A.リスク要因。
リスクファクターの概要
当社の普通株への投資には高いリスクが伴います。当社の普通株式を購入する前に、フォーム10-Qのこの四半期報告書のすべての情報を注意深く検討してください。これには、このレポートの他の場所に記載されている要約財務諸表と関連メモ、および「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析」が含まれます。これらのリスクについては、「リスク要因」というタイトルのセクションで詳しく説明しています。これらのリスクと不確実性には、以下が含まれますが、これらに限定されません。
21
22
リスク要因
私たちの財政状態と追加資本の必要性に関するリスク
私たちは臨床段階のバイオ医薬品会社で、営業履歴は限られており、商業販売が承認されている製品はありません。当社には重大な損失の歴史があり、当面は引き続き多額の損失を被ると予想しています。これは、営業履歴が限られていることと相まって、将来の存続可能性を評価することを困難にしています。
私たちはフェーズ2の臨床段階のバイオ医薬品企業であり、営業履歴は限られています。これに基づいて、当社の事業と見通しを評価することができます。商業販売が承認された製品はなく、製品販売による収益も得ていません。事業開始以来、メクボタマブベドチン（BA3011）、オズリフタマブベドチン（BA3021）、エバルストタグ（BA3071）の進行中の第2相臨床試験、および進行中のBAの第1相臨床試験を含む、製品候補の創薬、前臨床研究、臨床試験を含む研究開発活動の実施にほぼすべてのリソースを集中させてきました。3182（CAB-EPCam x CAB-CD3）、知的財産ポートフォリオの確立と維持、第三者による臨床および研究資料の製造、人材の採用、第三者との製品開発および商品化協力の確立、資金調達、およびこれらの業務の一般的および管理的サポートの提供。私たちは、マーケティング承認の取得、商業規模の製品の製造、または当社に代わって第三者にそうするよう手配したり、製品の商品化を成功させるために必要な販売やマーケティング活動を行ったりする能力をまだ実証していません。その結果、当社の将来の存続可能性を評価することは、当社の営業履歴が長い場合よりも難しいかもしれません。
私たちはこれまでに大きな損失を被りました。収益を上げるのに十分な製品収益を生み出すことができるかどうかは、現在および将来の製品候補の1つ以上の開発が成功し、最終的に商品化されるかどうかにかかっています。2023年12月31日、2022年12月31日に終了した年度の当社の純損失は、それぞれ1億2,350万ドルと1億650万ドルでした。2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の当社の純損失は、それぞれ4,430万ドルと6,320万ドルでした。2024年6月30日現在、当社の累積赤字は4億6,060万ドルでした。これらの損失は主に、研究開発活動に関連して発生した費用と、当社の事業に関連する一般管理費によるものです。当面の間、製品販売から有意義な収益を生み出すことは期待できません。また、製品候補の特定と設計、前臨床研究や臨床試験の実施、製品候補の規制当局の承認プロセスなどの研究開発費のため、当面は多額の営業費用が発生すると予想しています。短期的には、特定の臨床試験への登録が完了するにつれて、これらの費用は減少し始めると予想していますが、主力製品候補を規制当局の承認プロセスを進めるにつれて、これらの費用と損失の可能性は一般的に増加する可能性があります。また、インフレなどのマクロ経済的要因の結果として、経費が変動すると予想しています。たとえば、最近、いくつかのベンダーが、インフレの結果として自社の事業で経験した価格上昇を転嫁しました。
ただし、将来の費用と潜在的な損失の額は不明です。もしあれば、私たちが収益性を達成できるかどうかは、とりわけ、製品候補のマーケティングと商品化のための規制当局の承認の取得、商業的に合理的な条件での承認の取得、承認された製品を商業的に合理的な条件で製造し、承認された製品を商品化するための販売およびマーケティング組織または適切な第三者の代替手段を確立できるかどうかにかかっています。私たち、または既存または将来の協力者が、1つ以上の製品候補を開発して商品化できない場合、または承認を受けた製品候補からの販売収益が不十分な場合、収益性を達成できません。これは、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
事業資金を調達するには、多額の追加資本が必要になります。必要なときに、または許容できる条件でそのような資本を調達できない場合、私たちの研究および医薬品開発プログラムまたは将来の商品化の取り組みの1つまたは複数の延期、削減、または廃止を余儀なくされる可能性があります。
前臨床試験や臨床試験の実施を含むバイオ医薬品の開発は、非常に時間がかかり、費用がかかり、不確実なプロセスであり、完了するまでに何年もかかります。当社の事業は創業以来多額の現金を消費してきました。継続的な活動に関連して、特にメクボタマブ・ベドチン、オズリフタマブ・ベドチン、evalstotug、BA3182の臨床試験を実施し、販売承認を求める際には、引き続き多額の費用が発生します。私たちが開発した製品候補の1つ以上が商業販売が承認されたとしても、販売、マーケティング、製造、流通活動に関連して多額の費用が発生することが予想されます。FDA、EMA、またはその他の同等の外国の規制機関から、現在予定されているものに加えて臨床試験または前臨床試験を実施するよう要求された場合、当社の費用は予想以上に増加する可能性があります。その他の予期しない費用も発生する可能性があります。私たちが計画し、予想している臨床試験のデザインと結果は非常に不確実であるため、私たちが開発する製品候補の開発と商品化を成功させるために必要なリソースと資金の実際の量を合理的に見積もることはできません。したがって、事業を継続するためには、多額の追加資金を調達する必要があります。
2024年6月30日現在、当社には約6,170万ドルの現金および現金同等物がありました。現在の事業計画に基づくと、現在の現金および現金同等物は、少なくとも12か月間は継続的な事業資金を調達するのに十分であると予想されます
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このレポートに含まれる財務諸表が発行された日から。現在の運用計画では、特定の資産と適応症の臨床開発に優先順位を付け、重点を置いています。これには、特定の臨床試験の完了と特定の前臨床プログラムの開発の遅延が含まれます。既存の現金および現金同等物が引き続き当社の事業資金を調達できると予想される期間に関する当社の見積もりは、誤りであることが判明する可能性のある仮定に基づいており、現在の予想よりも早く利用可能な資本リソースを使用できる可能性があります。状況の変化は、その一部が私たちの制御が及ばない場合もあるため、現在の予想よりも大幅に早く資本を消費する可能性があり、計画よりも早く追加資金を調達する必要があるかもしれません。
既存の現金および現金同等物を、製品候補の研究開発や開発プログラムの資金調達、運転資金やその他の一般的な企業目的に使用する予定です。製品候補の開発を進めるには、多額の資本が必要です。当社の既存の現金および現金同等物では、規制当局の承認により、当社の製品候補の資金を調達するには不十分な場合があります。個々の製品候補の研究開発の成功に関連する時間と活動は非常に不確実であるため、開発、マーケティング承認、および商品化活動に必要な実際の資金を見積もることはできません。営業支出のタイミングと金額は、主に次の要素によって決まります。
現在または将来の協力関係を含め、あるいは許容できる条件で資金をタイムリーに調達できない場合、研究開発プログラムや前臨床試験または臨床試験を延期、削減、中止したり、戦略的機会を制限したり、人員削減やその他の企業再編活動を余儀なくされたりすることがあります。パブリックまたはプライベートエクイティの提供、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、ライセンス契約、その他のマーケティングと流通の取り決めを組み合わせて、必要な追加資本を調達しようとすることがあります。そのような融資が、たとえあったとしても、私たちが許容できる条件で利用できることを保証することはできません。事業から十分なキャッシュフローを生み出し、追加資本を調達し、追加資本が利用できなくなった場合の裁量支出の削減に失敗すると、意図した事業目標を達成する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。第三者とのコラボレーション、戦略的提携、またはライセンス契約を通じて追加の資金を調達する限り、製品候補の貴重な権利を放棄しなければならない場合があります。また、開発の早い段階で、または私たちが選択するよりも不利な条件で、研究プログラムの将来の収益源を見送らなければならない場合や、私たちにとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない場合もあります。私たちが追加資金を調達できるかどうかは、財務、経済、その他の要因によって異なりますが、その多くは私たちの制御が及ばないものです。私たちの財政状態は、世界経済と世界の金融市場の一般的な状況によって悪影響を受ける可能性があります。たとえば、世界的な金融危機は、資本市場と信用市場に極端なボラティリティと混乱をもたらしました。さらに、2023年3月のシリコンバレー銀行の破綻の影響を直接受けたことはありませんが、バイオテクノロジー業界と、ベンダー、サプライヤー、協力者、投資家などの参加者に短期的および長期的な影響が及ぶ可能性も、当社の財政状態、業務、株価に悪影響を及ぼす可能性があります。銀行システムや金融市場に影響を与える財務状況に対応して、他の銀行や金融機関が管財人になるか、将来破産した場合、既存の現金、現金同等物、投資にアクセスする当社の能力が脅かされ、当社の事業と財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。世界的な金融危機などの深刻な、または長期にわたる景気後退は、当社の事業にさまざまなリスクをもたらす可能性があります。たとえば、必要に応じて、許容できる条件で追加の資本を調達できる場合などです。信用市場や金融市場、経済状況への信頼がさらに悪化しないという保証はありません。パブリックエクイティ、プライベートエクイティ、または転換社債の募集を通じて追加の資本を調達した場合、既存の株主の所有権は希薄化され、これらの証券の条件には、株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優先権が含まれる場合があります。債務融資を通じて追加の資本を調達する場合、追加債務の発生、資本支出、製品の権利のライセンス取得、製品開発コラボレーションの締結、他の事業、製品、技術の買収、または配当の申告など、特定の行動を取る能力を制限または制限する契約の対象となる可能性があります。これらまたは他の資金源から追加の資金を得ることができない場合は、人員削減や特定の研究開発プログラムの延期、縮小、中止などにより、支出率を大幅に削減する必要があるかもしれません。
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私たちは現金の一部をマネーマーケットファンドに投資しています。マネーマーケットファンドは、当社の事業と財政状態に悪影響を及ぼす可能性のある市場特有のリスクの影響を受けやすいです。
私たちは現金の一部を米国政府証券に裏打ちされたマネーマーケットファンドに投資しています。すべての証券は、金利の変動、信用リスク、市場リスク、システミック・エコノミック・リスクなどのリスクの影響を受けます。これらの投資関連のリスク項目の変化または動きは、投資した現金の損失または減損につながり、当社の事業および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
製品候補の発見、開発、商品化に関連するリスク
現在の製品候補は、さまざまな開発段階にあります。当社の製品候補は、開発に失敗したり、遅延が発生して商業的存続に悪影響を及ぼす可能性があります。当社または既存または将来の協力者が、製品候補の開発を完了したり、規制当局の承認を得たり、商品化したりできない場合、または商品化に大幅な遅れが生じた場合、当社の事業は重大な打撃を受けます。
市場に出回っている製品はなく、製品候補はさまざまな開発段階にあります。現在、メクボタマブ・ベドチン、オズリフタマブ・ベドチン、エバルストタグの2相臨床試験、BA3182の第1相試験、その他さまざまな製品候補が開発の初期段階にあります。収益性を達成し維持できるかどうかは、単独または第三者と協力して、製品候補の規制当局の承認を得て、承認された場合、製品候補の商品化を成功させることにかかっています。製品候補の商業的流通について規制当局の承認を得る前に、当社または既存または将来の協力者は、製品候補の安全性、有効性、純度、効力を実証するために、広範な前臨床試験と臨床試験を実施する必要があります。どの製品候補も、前臨床または臨床開発のどの段階でも予期せず失敗する可能性があり、製品候補の過去の失敗率は高いです。製品候補の前臨床試験の結果は、製品候補のその後の臨床試験で得られる結果を予測しない場合があります。私たちまたは私たちの既存または将来の協力者は、とりわけ次のような製品候補の臨床試験や規制当局の承認、または商品化を遅らせたり妨げたりする問題を経験する可能性があります。
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CABは新世代の抗体であるため、CaB製品候補の開発が遅れたり失敗したりすると、当社の特許技術プラットフォームと当社全体にとって大きな後退となる可能性があります。
初期段階の臨床試験の結果は、後期段階や他の臨床試験の結果を予測できない場合があり、当社の臨床試験の結果は、FDA、EMA、またはその他の同等の外国の規制当局の要件を満たさない場合があります。
前臨床試験と初期段階の臨床試験から得られた肯定的で有望な結果は、後期段階の臨床試験の結果や、他の適応症の治療薬として同じ製品候補の臨床試験の結果を予測できない場合があります。臨床試験の後期段階にある製品候補は、前臨床試験と初期臨床試験を経たにもかかわらず、望ましい安全性と有効性の特性を示さない場合があります。後期段階の臨床試験は、包含基準と除外基準、有効性エンドポイント、投与計画、統計的設計の変更など、初期段階の臨床試験とは大きく異なる可能性があります。さらに、特定の適応症の臨床試験が成功しても、その製品候補が他の適応症の治療に成功するとは限りません。バイオ医薬品業界の多くの企業は、開発の初期段階で有望または肯定的な結果を達成した後、後期段階の臨床試験で大きな挫折を経験しました。進行中または計画中の臨床試験、またはその後または市販後の確認臨床試験で同様の失敗に直面しないことを保証することはできません。
さらに、前臨床および臨床データは、さまざまな解釈や分析の影響を受けやすく、自社の製品候補が前臨床試験や臨床試験で満足のいく結果を示したと信じている多くの企業は、それでもFDA、EMA、または同等の外国の規制当局の承認を得ることができませんでした。FDAが私たちの臨床試験計画に同意することを保証することはできません。また、私たちの試験の結果が当社の製品候補の承認を裏付けるのに十分であるということにFDAが同意することを保証することはできません。たとえば、主要評価項目の客観的な奏効率が十分でない場合や、十分な奏効期間が示されない場合や、研究の総サンプルサイズや用量選択戦略に制限がある場合があります。試験の結果がFDAまたは外国の規制当局にとってマーケティング申請の裏付けとして満足のいくものでない場合は、当社の製品候補の承認を裏付ける追加の試験を実施するために、利用できない場合もある多額のリソースを費やす必要があるかもしれません。当社の製品候補のいずれかについて規制当局の承認が確保されている場合でも、そのような承認の条件により、製品候補の範囲と用途が制限され、商業的可能性も制限される可能性があります。さらに、FDA、EMA、または同等の外国の規制当局の承認方針や規制が大幅に変更され、臨床データが承認には不十分になる可能性があり、その結果、FDA、EMA、または同等の外国の規制当局が製品候補の承認を遅延、制限、または拒否する可能性があります。
さらに、当社の治験薬を使用した医師主導の臨床試験が過去にもありましたし、将来もあり得ます。当社は、これらまたは治験責任医師主導で行われる可能性のあるその他の試験の設計または管理、またはそのような試験を実施するために必要なINDまたは外国の同等の試験の提出または承認を管理していません。研究者主導の試験は、そのような第三者の行動によっては、生成された臨床データの有効性を危うくしたり、当社の知見や臨床試験に影響を与える可能性のある製品候補に関する重大な懸念事項を特定したり、FDAやその他の該当する規制当局から市販承認を得る能力に悪影響を及ぼしたりする可能性があります。これらの試験やその他の治験責任医師主導の試験の結果が、現在または予定されている会社主催の試験の結果と一致しない、または異なる場合、または当社の製品候補について懸念が生じた場合、FDAまたは外国の規制当局は、企業が後援する試験の結果に疑問を投げかけたり、そのような結果をそうでない場合よりも厳しい精査の対象にしたりすることがあります。このような状況では、FDAまたはそのような外国の規制当局から、追加の臨床データの入手と提出を求められることがあります。これにより、製品候補の臨床開発や市販承認が遅れる可能性があります。さらに、研究者主導の試験は私たち自身の臨床開発努力に役立つ可能性がありますが、これらの試験のデータを使用して当社の製品候補の規制当局承認の基礎を形成できるという保証はありません。
私たちは特許取得済みのCaBテクノロジープラットフォームの成功に大きく依存しており、将来の成功はこのプラットフォームの開発の成功に大きく依存しています。
私たちはCaBテクノロジープラットフォームを使用して、がん治療用の製品候補を開発しています。有害事象を含め、当社のCaBテクノロジープラットフォームに関する障害や挫折は、すべての製品候補と研究パイプラインに悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、CABやその他の問題に関連する、これまで知られていなかったリスクが、現在考えているよりも問題がある可能性があることを発見する場合があります。これにより、取得に必要な観察期間が長引いたり、追加の臨床検査が必要になったり、規制当局の承認が得られなかったりする可能性があります。当社のCab技術が特定の製品候補で安全でない場合、現在の製品候補をすべて放棄または再設計せざるを得なくなり、当社の事業、財務状況、経営成績、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
製品候補のパイプラインを構築し、市場性のある製品を開発し続けるために、特許取得済みのCaBテクノロジープラットフォームを使用および拡大する取り組みが成功しない可能性があります。
私たちは特許取得済みの技術プラットフォームを使用して、主力製品であるメボタマブベドチン、オズリフタマブベドチン、エバルストタグ、BA3182を含むオンコロジー適応症のCABを開発しています。また、製品候補のパイプラインも引き続き構築しています。私たちのビジネスは、製品の開発、規制当局の承認の取得、商品化を成功させる能力だけにかかっているわけではありません。
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現在、臨床および前臨床開発中の候補がありますが、当社のプラットフォームを通じて新製品候補を引き続き生み出していきたいと考えています。パイプラインの構築を継続し、現在の製品候補の臨床開発をさらに進めることに成功したとしても、追加の製品候補は、有害な副作用、製造上の問題、効力の限界、または臨床開発で成功する製品、市販の承認を受ける製品、または市場で受け入れられる製品である可能性が低いことを示すその他の特性の結果を含め、臨床開発に適さない可能性があります。CaB製品候補の商品化を成功させて自社のテクノロジープラットフォームを検証できなければ、将来の期間に製品、ライセンス、またはコラボレーションの収益を得ることができず、当社の事業、財政状態、経営成績、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、特定の製品候補を追求するためにリソースを費やし、より収益性が高い、または成功する可能性が高い製品候補を活用できない場合があります。
私たちの財源と経営資源は限られているため、どのターゲットと製品候補を追求するかについて戦略的な決定を下さなければならず、他のターゲットや製品候補、または後でより大きな商業的可能性を秘めていることが証明される他の適応症での機会の追求を見送ったり延期したりする可能性があります。たとえば、特定の資産の開発を加速するために、第三者との戦略的協力の可能性を模索しています。さらに、特定のプログラムや特定の適応症の開発をさらに優先することを決定する場合があります。私たちの資源配分の決定により、実行可能な商品や収益性の高い市場機会を活用できなくなる可能性があります。潜在的な製品候補を適切に評価しないと、市場ポテンシャルの低い製品候補に焦点を合わせることになり、当社の事業、財政状態、経営成績、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。現在および将来の研究開発プログラムや、特定のターゲットや適応症に対応する製品候補に費やすと、商業的に実行可能な製品が得られない可能性があります。新しいCaB製品候補の発見と開発のための生物学的標的の理解と評価では、その後の前臨床および臨床開発で直面する課題を特定できない場合があります。特定の製品候補の臨床試験成功の可能性、商業的可能性、またはターゲット市場を正確に評価できない場合、単独の開発権および商品化権を保持する方が有利だった場合に、コラボレーション、ライセンス、またはその他のロイヤルティ契約を通じて、その製品候補に対する貴重な権利を放棄することがあります。
私たちが開発する製品の市場機会が私たちが思っているよりも小さい場合、私たちの収益は悪影響を受け、私たちのビジネスは損なわれる可能性があります。
私たちは、軟部肉腫、NSCLC、黒色腫、頭頸部がんなど、さまざまな腫瘍学的適応症の治療のための治療用CaB抗体に重点を置いて製品候補開発を行っています。当社の製品候補による治療から恩恵を受ける可能性のある、対応可能な患者数の予測は、私たちの推定に基づいています。これらの見積もりは、科学文献、診療所の調査、医師へのインタビュー、患者基礎、市場調査など、さまざまな情報源から導き出されたもので、正しくないことが判明する可能性があります。さらに、新しい研究により、これらのがんの推定発生率または有病率が変わる可能性があります。さらに、当社の製品候補の対象となる可能性のある患者集団が、最終的には当社の製品候補による治療に適していない可能性があります。私たちの市場機会は、市場に参入する将来の競合治療によって制限される可能性もあります。見積もりのいずれかが不正確であることが判明した場合、当社または戦略的パートナーが開発する製品候補の市場機会が大幅に減少し、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの製品候補は当社の新しい治療法に基づいているため、市場が私たちの製品候補を受け入れない可能性があります。また、製品候補の販売やライセンスから将来の収益が得られない可能性があります。
私たちが開発している製品候補は、主に特許取得済みのCaBテクノロジープラットフォームに基づいており、新しいテクノロジーを使用して新しい治療アプローチを生み出しています。医師や第三者支払者など、新しい治療法の受け入れに大きな影響を与える市場参加者は、当社の特許技術プラットフォームに基づく製品や治療法を採用することはできません。また、患者、医学界、第三者支払者に、当社または既存または将来の協力者が開発した製品候補を受け入れて使用したり、有利な償還を提供したりするよう説得できない場合があります。当社の製品候補が市場で受け入れられるかどうかは、他の要因の中でも特に次の要因に左右されます。
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商品化する製品候補が市場で受け入れられない場合、それは当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。
随時発表または公開する臨床試験の暫定的で事前に計画された中間データおよびトップラインデータは、患者データが入手可能になるにつれて変更される場合や、最終データが大幅に変更される可能性のある監査および検証手続きの対象となる場合があります。
時々、臨床試験の暫定データ、事前に計画された中間データ、またはトップラインデータを公開することがあります。これらのデータおよび関連する調査結果と結論は、すべてのエンドポイントではなく特定のエンドポイントのみを反映している可能性があり、変更される可能性があります。たとえば、特定の患者で腫瘍の反応が報告されたが、その時点では確認されておらず、フォローアップ評価を行っても最終的に治療に対する反応が確認されない場合があります。また、データ分析の一環として仮定、推定、計算、結論を出しますが、すべてのデータを受け取っていないか、完全かつ慎重に評価する機会がなかった可能性があります。その結果、追加のデータを受け取って十分に評価した後に、私たちが報告する暫定的な結果は、同じ研究の将来の結果とは異なる場合や、異なる結論や考慮事項がそのような結果とみなされることがあります。トップラインデータは引き続き監査および検証手続きの対象となり、最終データが以前に公開した暫定データとは大きく異なる可能性があります。そのため、最終データが手に入るまで、トップラインデータは注意して見る必要があります。さらに、完了する可能性のある臨床試験の事前に計画された中間分析を報告する場合があります。これは、患者の登録が継続し、より多くの患者データが利用可能になるにつれて、1つまたは複数の臨床結果が大幅に変化する可能性があるというリスクがあります。中間データと最終データの間の不利な変更は、当社の事業と見込み客に重大な損害を与える可能性があります。さらに、将来、当社または競合他社が暫定データをさらに開示すると、当社の普通株式の価格が変動する可能性があります。
さらに、特定の研究または臨床試験に関して私たちが公開することを選択した情報は、通常、入手可能なより広範な情報から選択されます。あなたや他の人は、私たちの開示に含めるべき重要または適切な情報であると私たちが判断した内容に同意しない可能性があります。また、私たちが開示しないと判断した情報は、特定の製品候補や当社の事業に関する将来の決定、結論、見解、活動、またはその他の点で最終的に重要と見なされる可能性があります。私たちが報告する、事前に計画された暫定的な暫定データまたはトップラインデータが、後の最終結果または実際の結果と異なる場合、または規制当局を含む他の人が得られた結論、承認を得て商品化する能力に異議を唱える場合、当社の製品候補が損なわれ、当社の事業、財政状態、経営成績、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
臨床試験の開始と完了が遅れると、コストが増加し、製品候補の規制当局の承認や商品化が遅れたり、妨げられたりする可能性があります。
製品候補の臨床試験が計画どおりに実施されること、または予定通りに完了することを保証することはできません。1つまたは複数の臨床試験が失敗すると、臨床試験プロセスのどの段階でも発生する可能性があり、その他の出来事により、臨床試験を一時的または恒久的に中止することがあります。臨床開発の成功または適時の開始と完了を妨げる可能性のある事象には、次のものがあります。
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私たち、そのような試験が実施されている機関のIRB、そのような試験のためにデータ安全監視委員会（DSMB）、あるいはFDAや他の規制当局によって臨床試験が中断または中止された場合、遅延が発生する可能性があります。そのような当局は、規制要件または当社の臨床プロトコルに従って臨床試験を実施しなかったこと、FDAまたは他の規制当局による臨床試験事業または試験現場の検査によって臨床保留が科せられたこと、予期せぬ安全上の問題または有害な副作用、薬物使用による利点を実証できなかったこと、政府規制または行政措置の変更、十分な資金不足など、さまざまな要因により、このような中断または終了を課すことがあります。続けて臨床試験。製品候補の臨床試験の完了または終了が遅れると、製品候補の商業的見通しが損なわれ、これらの製品候補のいずれかから製品収益を生み出す能力が遅れます。さらに、臨床試験の完了が遅れると、コストが増加し、製品候補の開発と承認プロセスが遅くなり、製品の販売を開始して収益を生み出す能力が損なわれます。これらの出来事はいずれも、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な損害を与える可能性があります。さらに、臨床試験の開始または終了を遅らせる、または遅らせる原因となる要因の多くは、最終的に当社の製品候補の規制当局の承認を拒否する原因にもなります。
さらに、試験や研究から得られたデータはさまざまな解釈の影響を受けやすく、規制当局は当社のデータを私たちほど好意的に解釈しない可能性があり、規制当局の承認が遅れたり、制限されたり、妨げられたりする可能性があります。私たちの臨床試験の結果は成功しないかもしれませんし、たとえ成功したとしても規制当局の承認につながらないかもしれません。
臨床試験への患者の登録と維持は費用と時間のかかるプロセスであり、私たちの制御が及ばない複数の要因によって、より困難になったり、不可能になったりする可能性があります。
現在のスケジュールで治験を完了するのに十分な数の患者を登録するのが遅れたり、困難になったり、登録できなかったり、まったく登録できなかったり、一度登録されたとしても、試験を完了するのに十分な数の患者を維持できない場合があります。臨床試験への登録が予想よりも遅くなり、開発スケジュールが遅れる可能性があります。
臨床試験への患者の登録と定着率は、患者集団の規模と性質、治験プロトコルの性質、適切な能力と経験を持つ治験責任者を採用する当社の能力、旅行や検疫ポリシーによる登録の遅れ、または健康上の流行やパンデミックに関連するその他の要因、治験薬に関する既存の安全性と有効性のデータなど、多くの要因に左右されます。、競合する治療法の数と性質、および競合薬の進行中の臨床試験同じ適応症、臨床施設への患者の近さ、試験の適格基準、およびバイオマーカーに関する基準を含むそれらの基準を満たすスクリーニングを受けた患者の割合、思春期の患者の登録に必要な追加の同意を含め、患者の同意を得て維持する当社の能力、および特定の患者集団を登録する前に前提条件となる研究を無事に完了する当社の能力。さらに、製品候補の臨床試験で否定的な結果や新しい安全性シグナルが報告されると、実施している他の臨床試験で患者を募集したり維持したりすることが困難になったり、不可能になったりする可能性があります。同様に、競合他社が自社の医薬品候補について報告した結果は、当社の臨床試験における患者様のリクルートに悪影響を及ぼす可能性があります。また、同じクラスの医薬品の競合他社の販売承認により、当社の臨床試験に患者を登録する能力が損なわれ、1つ以上の試験の募集が遅れたり、場合によっては採用できなくなったりする可能性があります。
計画された患者登録または定着が遅れたり失敗したりすると、コストの上昇、プログラムの遅延、あるいはその両方につながる可能性があり、製品候補を開発する能力に悪影響を及ぼしたり、さらなる開発が不可能になったりする可能性があります。さらに、私たちは臨床試験をタイムリーに実施するために臨床試験施設に頼っています。また、そのサービスに関する契約は締結していますが、実際の実施を強制する能力には限界があります。
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当社の製品候補は、望ましくない、予期せぬ副作用を引き起こしたり、安全性に影響を及ぼすその他の特性を持ったりして、臨床開発を中断させたり、規制当局の承認を遅らせたり妨げたり、商業的可能性を制限したり、重大な悪影響をもたらしたりする可能性があります。
当社の製品候補によって引き起こされる望ましくない副作用により、当社または規制当局が臨床試験を中断、延期、中止したり、より厳しい表示になったり、FDAや他の規制当局による規制当局の承認や潜在的な製造物責任請求が遅れたり拒否されたりする可能性があります。このような副作用は、患者様のリクルートや登録された患者の治験終了能力にも影響する可能性があります。バイオ医薬品業界で開発された化合物の多くは、当初はがん治療の初期段階の検査で有望視されていましたが、後に副作用を引き起こすことが判明し、さらなる開発を妨げました。これらの出来事はいずれも、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。
当社の抗体薬物複合体であるメボタマブ・ベドチンとオズリフタマブ・ベドチンの臨床試験では、可逆性骨髄抑制、一過性の肝酵素上昇、発熱、代謝障害、末梢神経障害などの有害事象が観察されました。evalstotugの臨床試験では、注入関連反応、サイトカイン放出症候群、免疫関連の有害事象が観察されました。また、他の製品候補の臨床試験で望ましくない副作用が見られることもあります。
現在および将来の臨床試験では、臨床試験中に生じる毒性の評価と管理に経験豊富なCROと契約しており、今後も契約していく予定です。とはいえ、患者の観察や毒性の治療が困難な場合がありますが、人事異動、シフトの変更、ハウススタッフの対応、または関連する問題により、さらに困難になる可能性があります。これにより、より重篤または長期にわたる毒性、さらには患者の死亡につながる可能性があり、その結果、当社またはFDAは、1つまたは複数の臨床試験を延期、中断、または終了し、規制当局の承認を危うくする可能性があります。
さらに、本質的な臨床試験では、潜在的な患者集団のサンプルのみで製品候補をテストします。このような試験では、患者数が限られており、曝露期間も限られているため、当社の製品候補のまれで重篤な副作用は、製品候補にさらされる患者が大幅に増えるまで明らかにならない場合があります。たとえば、メクボタマブ・ベドチン、オズリフタマブ・ベドチン、およびエバルストタグは、これまで管理可能な耐容性を示していると考えていますが、これらや他の製品候補が、より多くの患者に重篤な副作用を引き起こさないことを保証することはできません。
さらに、メクボタマブ・ベドチン、オズリフタマブ・ベドチン、およびエバルストタグは、他の治療法との併用が研究されており、治療に伴う有害事象を悪化させる可能性があります。これらまたは他の製品候補で治療された患者は、最近手術、放射線、または化学療法の治療を受けた可能性があります。これにより、当社の製品候補とは無関係の副作用や有害事象が発生する可能性がありますが、それでも臨床試験の成功に影響を与える可能性があります。
重症患者を臨床試験に含めると、その患者が使用している可能性のある他の治療法や薬、またはそのような患者の病気の重篤さにより、死亡やその他の医療上の有害事象が発生する可能性があります。たとえば、私たちの臨床試験に登録された後期段階の患者の中には、主に過去に発生した病気の重症化により、臨床試験の過程中またはそのような試験に参加した後に、死亡したり、重大な臨床的出来事を経験したりする人がいます。
当社の製品候補のいずれかが規制当局の承認を受け、その後、当社または他の企業がそのような製品によって引き起こされた望ましくない、予期しない副作用を特定した場合、次のいずれかを含む悪影響が生じる可能性があります。
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これらの出来事のいずれかにより、特定の製品候補が承認された場合、市場での受け入れを達成または維持できなくなり、多額の収益が失われ、当社の経営成績と事業成績に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、1つまたは複数の製品候補が安全でないことが判明した場合、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響が及ぶ可能性があります。
私たちは特定の製品候補を他の治療法と組み合わせて開発していますが、これらの他の治療法に関する規制当局の承認、安全性、または供給上の問題により、製品候補の開発と承認が遅れたり、妨げられたりする可能性があります。
現在、メクボタマブ・ベドチン、オズリフタマブ・ベドチン、エバルストタグをそれぞれ抗PD-1抗体と組み合わせて使用することを評価しています。将来的には、これらまたは他の製品候補を他の治療法と組み合わせて使用することを検討するかもしれません。承認された治療法と組み合わせて使用する製品候補を開発することを選択した場合、FDA、EMA、または他の管轄区域の同等の外国の規制当局が承認を取り消したり、当社の製品候補と組み合わせて使用される治療法の安全性、有効性、製造または供給上の問題が発生したりするリスクにさらされます。製品候補と組み合わせて使用する治療法が標準治療として置き換えられた場合、FDA、EMA、または他の法域の同等の外国の規制当局から、追加の臨床試験の実施を要求される場合があります。これらのリスクのいずれかが発生すると、当社の製品候補が承認された場合、市場から排除されたり、商業的に成功しなくなったりする可能性があります。
FDA、EMA、または他の法域の同等の外国規制当局によって承認されていない治療法と組み合わせて使用する製品候補を開発した場合、未承認の治療法が規制当局の承認を受けない限り、そのような未承認療法と組み合わせて使用する製品候補を販売することはできません。さらに、他社が、当社が製品候補を開発している未承認の治療法と組み合わせて、自社の製品や製品候補を開発して併用することもあります。重篤な副作用の出現など、これらの企業の臨床試験で何らかの障害が発生すると、当社の製品候補の開発と承認が遅れたり、妨げられたりする可能性があります。
FDA、EMA、または他の法域の同等の外国の規制当局が承認または承認を取り消さない場合、または当社が製品候補のいずれかと組み合わせて評価することを選択した治療法の安全性、有効性、製造、供給の問題が発生した場合、これらの治療法と組み合わせてそのような製品候補の規制当局の承認を得たり、製品候補を商品化したりすることができない場合があります。
メクボタマブ・ベドチンやオズリフタマブ・ベドチンなど、当社の製品候補の安全で効果的な使用がコンパニオン診断テストにかかっている場合、FDAは通常、FDAが当社の製品候補を承認する前、または同時にそのコンパニオン診断の承認または許可を求めます。製品候補のコンパニオン診断テストの開発が成功しなかったり、開発が大幅に遅れたり、そのようなコンパニオン診断テストの開発を第三者に依頼したり、コンパニオン診断テストのコンパニオン診断テストの開発を第三者に依頼したり、コンパニオン診断テストのFDA承認を得られなかったり、取得が遅れたりすると、製品候補の商業的可能性を最大限に発揮し、収益を生み出す能力が著しく損なわれます。
メクボタマブ・ベドチンやオズリフタマブ・ベドチンなど、当社の製品候補のいずれかを安全かつ効果的に使用するためにコンパニオン診断テストの使用が不可欠であると判断された場合、FDAは通常、FDAが製品候補を承認する前、または同時にそのコンパニオン診断の承認または許可を求めます。FDAは通常、がん治療に反応する患者を選択し、治療法の承認と同時にその診断のためのPMAを取得することを目的とした体外コンパニオン診断を義務付けています。このような診断薬の取得または作成、およびPMA承認の取得には時間と費用がかかり、診断承認が遅れると医薬品の承認が遅れる可能性があります。FDAのガイダンスによると、コンパニオン診断デバイスが新しい治療薬または適応症の安全で効果的な使用に不可欠であるとFDAが判断した場合、コンパニオン診断もその適応症に対して承認または承認されていない場合、FDAは通常、治療薬または新しい治療薬の適応を承認しません。満足のいくコンパニオン診断が市販されていない場合は、規制当局の承認要件の対象となるものを作成または入手する必要がある場合があります。たとえば、私たちはこれまで、どの患者がメクボタマブベドチンとオズリフタマブベドチンによる治療に最も適しているかを知らせるために、腫瘍膜のAXLとROR2の発現レベルを測定する腫瘍膜パーセントスコア（「TMP」）などの予測バイオマーカーを調査してきました。現在、TMPSスコアが陰性またはわずか1％の患者は、進行中の臨床試験で臨床的利益を得ているようです。ただし、AXLおよび/またはROR2のTMPスコアから、臨床的利益が得られる可能性が最も高い人が予測される場合は、メクボタマブベドチンまたはオズリフタマブベドチンの臨床試験でコンパニオン診断をさらに使用する必要があります。また、メクボタマブベドチンまたはオズリフタマブベドチンの市場は、患者数とプロトコルの受け入れの両面で制限される可能性があります。さらに、そのような検査を必要とする製品候補のコンパニオン診断検査の設計、開発、製造については、第三者に依頼する予定です。
2020年4月13日、FDAは、特定の腫瘍治療薬グループのコンパニオン診断薬の開発と表示に関する新しいガイダンスを発表しました。これには、個々の治療薬よりも幅広い表示主張を裏付けるための推奨事項が含まれています。このガイダンスがコンパニオン診断の開発と戦略に与える影響を引き続き評価していきます。これ
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FDAやその他の規制当局からのガイダンスや将来の方針は、製品候補のコンパニオン診断の開発に影響を与え、規制当局の承認が遅れる可能性があります。より広範な主張を裏付けるために、追加の調査を実施する必要があるかもしれません。また、承認された他の診断薬によって、当社の承認済み医薬品を含むように表示上の主張を広げることができる限り、コンパニオン診断開発計画を放棄せざるを得なかったり、承認後に効果的に競争できなくなったりする可能性があります。これは、承認された製品の販売から収益を生み出す当社の能力に悪影響を及ぼし、当社の事業、財政状態、経営成績および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
FDA、EMA、または同等の外国の規制当局が、当社の製品候補のいずれかのコンパニオン診断薬の承認を、マーケティング承認を得る前か後かを問わず、当社や将来の協力者は、そのような製品候補の開発と承認の取得に困難に直面する可能性があります。当社または第三者の協力者がコンパニオン診断の開発または規制当局の承認の取得に遅れが生じた場合、現在および計画中の臨床試験に十分な数の患者を登録できなくなったり、製品候補の開発に悪影響が出たり、市販の承認を得られなかったりする可能性があります。また、メクボタマブ・ベドチンやオズリフタマブ・ベドチンなどの製品候補の商業的可能性を最大限に発揮できない可能性があります。
私たちは、新しい治療法や技術プラットフォームを開発している企業を含め、がんの製品候補を開発した、または開発する可能性のある団体との競争に直面しています。これらの企業が私たちよりも早く技術や製品候補を開発したり、その技術の方が効果的だったりすると、製品候補を開発して商品化する私たちの能力に悪影響が及ぶ可能性があります。
医薬品や治療用生物製剤の開発と商品化は非常に競争が激しいです。私たちは、大学やその他の研究機関で開発されている技術だけでなく、さまざまな多国籍バイオ医薬品企業や専門バイオテクノロジー企業と競争しています。競合他社は、当社の製品候補と競合する製品候補とプロセスを開発し、開発中であり、今後も開発する予定です。私たちは、製品候補を開発している疾患の治療のために、かなりの数の製品が現在開発中であり、将来市販される可能性があると考えています。私たちは、特許取得済みのCaBテクノロジープラットフォーム、それに関連する知的財産、および科学的および技術的ノウハウがこの分野での競争上の優位性をもたらすと考えていますが、多くのソースからの競争は依然として残っています。私たちの成功は、競合製品よりも安全で効果的な治療法を開発し保護する能力に一部依存します。競合製品が私たちが開発する治療法よりも安全で、効果的で、または安価であれば、私たちの商業的機会と成功は減少するか、失われます。
競合企業が選択的CaB技術を持っているとは考えていませんが、CAR-TやT細胞受容体療法など、腫瘍学向けの免疫ベースの細胞療法の複数の分野で幅広い活動が行われています。特定の企業では、腫瘍免疫学、ADC、および腫瘍部位で優先的に活性化されるように設計されたさまざまなプロドラッグ生物製剤で抗体療法も進めています。FDAが承認したADC製品はいくつかあり、ADCの臨床開発のさまざまな段階にある企業もいくつかあります。これは主に腫瘍学の適応症を対象としています。これは、当社の製品候補であるメクボタマブベドチンとオズリフタマブベドチンの主な特徴です。また、ある程度のターゲティング機能を備えた生物製剤や化学療法剤を提供するための技術を開発している企業もあります。さらに、当社の製品候補のいずれかがオンコロジー適応症で承認された場合、既存の生物製剤や小分子療法と競合したり、既存の治療法と組み合わせて使用したりする可能性があります。また、私たちがターゲットにしている、またはCabプラットフォームでターゲットにする可能性があるのと同じがんを治療することを目的とした、他にも多くの治療法が開発中です。これには、より効果的で、副作用が少なく、製造コストが低く、より安価で、投与がより便利で、当社の技術から得られる製品よりも他の利点があるアプローチも含まれます。
競合他社の多くは、単独で、または戦略的パートナーと協力して、財務、技術、製造、マーケティング、販売、供給のリソースまたは経験が私たちよりもはるかに豊富です。したがって、競合他社は私たちよりも治療法の承認を得て広く市場で受け入れられることに成功し、私たちの治療法が時代遅れになったり、競争力がなくなったりする可能性があります。バイオテクノロジーおよびバイオ医薬品業界における合併や買収活動が加速すると、さらに多くのリソースが少数の競合他社に集中する可能性があります。これらの企業はまた、資格のある科学者と管理者の採用と維持、臨床試験のための臨床試験施設と患者登録の確立、および当社のプログラムを補完する、または私たちのプログラムに必要な技術の取得においても、私たちと競合しています。中小企業や初期段階の企業も、特に大規模で確立された企業との協業契約を通じて、重要な競争相手になる可能性があります。ジェネリック医薬品の競争の度合いや、政府やその他の第三者支払者からの償還の有無も、当社製品の価格設定と競争力に大きな影響を与えます。さらに、競合他社も、自社製品のFDAやその他の規制当局の承認を、私たちが承認を得るよりも早く取得する場合があり、その結果、競合他社は私たちが市場に参入する前に強力な市場での地位を確立する可能性があります。
また、進行中の臨床試験や完了した臨床試験の結果を公的登録簿に報告する場合の要件もあります。生物製剤を含むFDA規制製品の臨床試験のスポンサーは、特定の臨床試験情報を登録して開示する必要があります。これらの情報は、www.clinicaltrials.govで公開されています。その後、製品、患者数、調査段階、研究施設と研究者、および臨床試験の他の側面に関する情報は、その一環として公開されます
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登録。また、スポンサーは臨床試験の完了後に結果について話し合う義務があります。これらの試験の結果の開示は、特定の状況では裁判の終了日から最大2年間遅れることがあります。競合他社は、この公開情報を利用して、プログラムの開発の進捗状況に関する知識を得ることができます。
競合他社が、私たちが開発する製品よりも効果的、安全、毒性が低い、または便利な製品を開発して商品化した場合、私たちの商業的機会は大幅に制限される可能性があります。私たちの商業的成功に不可欠な地域では、競合他社が私たちの前に規制当局の承認を得ることもあり、その結果、競合他社は当社製品の参入に先立って強力な市場での地位を築くことができます。このような競合他社は、当社の従業員を採用する可能性もあり、当社の専門知識レベルや事業計画を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが承認を求める予定の生物製剤候補は、短縮された経路を通じて競争に直面する可能性があります。
アフォーダブルケア法（「ACA」）の一環として制定された2009年の生物製剤価格競争革新法（「BPCIA」）は、バイオシミラーであるか、FDAが認可した参照生物製剤と交換可能な生物製剤の承認経路を短縮しました。BPCIAの下では、バイオシミラー製品の申請は、参照製品がFDAによって最初にライセンスされた日から4年後までFDAに提出できません。さらに、バイオシミラー製品の承認は、参照製品が最初にライセンスされた日から12年が経過するまでFDAによって有効にならない場合があります。この12年間の独占期間中は、スポンサー自身の前臨床データと、自社製品の安全性、純度、効力を実証するための適切で十分に管理された臨床試験のデータを含む、競合製品の完全な生物製剤ライセンス申請（「BLA」）をFDAが承認した場合、他の企業が引き続き競合バージョンの参照製品を販売する可能性があります。法律は複雑で、まだFDAによって解釈され施行されています。その結果、その最終的な影響、実装、意味は不確実性に左右されます。BPCIAの実施を目的としたこのようなプロセスがいつFDAに完全に採用されるかは不明ですが、そのようなプロセスは製品候補の将来の商業的見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが開発する可能性のある製品候補で、BLAの下で生物学的製剤として承認されたものが12年間の独占期間の対象外になったり、議会の措置などにより独占権が短縮されたり、FDAが開発する可能性のある製品候補を競合製品の参照製品と見なさなかったりするリスクがあり、予想よりも早くジェネリック医薬品の競争の機会が生まれる可能性があります。
私たちの事業には製造物責任という重大なリスクが伴い、十分な保険に加入できない場合、そのような失敗は当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
承認されれば、製品候補や製品の開発、テスト、製造に内在する重大な製造物責任リスクにさらされることが予想されます。製造物責任の申し立てにより、開発プログラムの完了が遅れたり妨げられたりする可能性があります。私たちが製品のマーケティングに成功した場合、そのような申し立てにより、FDAは当社製品、第三者メーカーの製造プロセスと施設、またはマーケティングプログラムの安全性と有効性を調査し、製品候補を使用できる承認された適応症の制限や承認の一時停止または撤回など、当社製品のリコールまたはより深刻な執行措置につながる可能性があります。メリットや最終的な結果にかかわらず、賠償請求は、当社製品に対する需要の減少、評判の低下、関連する訴訟の弁護費用、経営陣の時間とリソースの流用、試験参加者または患者への多額の報酬、および当社の株価の下落につながる可能性があります。現在、当社の開発段階に適していると考える製造物賠償責任保険に加入しており、製品候補を販売する前に、より高いレベルを取得する必要がある場合があります。私たちが加入している、または取得する可能性のある保険は、潜在的な負債に対して十分な補償を提供しない場合があります。さらに、当社のCab技術を使用した製品の開発に関連して、既存または将来の協力者の行動に基づいて当社が責任を負う可能性があります。さらに、臨床試験と製造物責任保険はますます高価になっています。その結果、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある製造物責任請求によって生じる損失から当社を保護するために、妥当な費用で十分な保険を維持できない場合があります。
規制当局の承認やその他の法的遵守事項に関連するリスク
米国または外国の規制当局の承認を得ることができず、その結果、製品候補を商品化できない場合があります。
当社の製品候補は、とりわけ、研究、開発、試験、製造、品質管理、輸入、輸出、安全性、有効性、表示、包装、保管、流通、記録管理、承認、広告、プロモーション、マーケティング、承認後の監視、医薬品や治療用生物製剤の承認後の報告に関する広範な政府規制の対象となります。新薬や治療用生物製剤が市販される前に、米国および多くの外国の法域で厳格な前臨床試験と臨床試験、および広範な規制当局の承認プロセスを正常に完了する必要があります。これらやその他の規制要件を満たすには、費用がかかり、時間がかかり、時間がかかり、不確実で、予期しない遅延が発生する可能性があります。私たちはこれまで、どの製品候補についても、FDAにBLAを提出したり、同様の医薬品承認書を同等の外国の規制当局に提出したことがありません。また、私たちが開発する可能性のある製品候補のどれも、私たちや既存または将来の協力者が販売を開始するために必要な規制当局の承認を得られない可能性があります。
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私たちは、大規模または重要な臨床試験を完了したことも、FDAやその他の規制当局による規制承認プロセスを管理したこともありません。FDAやその他の承認を得るのに必要な時間は予測できませんが、製品候補の種類、複雑さ、新規性、および規制当局の実質的な裁量を含む他の多くの要因にもよりますが、通常、臨床試験の開始後には何年もかかります。FDAやEMAを含む海外の対応機関が、私たちや既存または将来の協力者を規制する際に使用する基準は判断が必要であり、変更される可能性があるため、それらがどのように適用されるかを確実に予測することは困難です。前臨床および臨床活動からのデータについて当社が行う分析は、規制当局による確認と解釈の対象となり、規制当局の承認が遅れたり、制限されたり、妨げられたりする可能性があります。また、新しい政府規制、たとえば将来の法律や行政措置、または製品開発、臨床試験、FDA規制審査期間中のFDAの方針の変更により、予期しない遅延やコストの増加に遭遇する可能性があります。法改正が制定されるかどうか、FDAや外国の規制、ガイダンス、解釈が変更されるかどうか、あるいはそのような変更によってどのような影響が出るかを予測することは不可能です。たとえば、FDA内のオンコロジーセンターオブエクセレンスは、オンコロジー医薬品開発における用量の最適化と用量選択のパラダイムを改革して、最適な用量、つまり薬の有効性だけでなく安全性と忍容性も最大化する1つまたは複数の用量の選択に重点を置く取り組みであるプロジェクトオプティマスを推進しています。一般的に最大許容用量を決定していた以前のアプローチからのこの移行により、スポンサーは、対象集団における最適な用量の選択を容易にするために、製品候補の用量反応関係をさらに調査するために、追加の時間とリソースを費やす必要があるかもしれません。オンコロジー・センター・オブ・エクセレンスのその他の取り組みには、以前に多数の治療法を受けた患者さんや利用可能な治療法の選択肢を使い果たした患者の治療ではなく、初期の段階での初期臨床開発のための候補薬を特定するためのフレームワークを開発することを目的としたプロジェクト・フロントランナー、プロジェクト・エクイティ（Project Equity）などがあります。プロジェクト・エクイティ（Project Equity）は、オンコロジー医薬品の承認を得るためにFDAに提出されたデータが人口統計を適切に反映していることを確認するためのイニシアチブです。対象となる患者の代表医療製品が対象です。これらのポリシー変更やその他のポリシー変更は、私たちのプログラムに関連して検討しています。
さらに、当社の製品候補は、次のようなさまざまな理由で規制当局の承認を受けられない可能性があります。
必要な承認の取得が遅れたり失敗したりすると、承認を求めている特定の製品候補から収益を生み出す当社の能力に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、医薬品の販売に関する規制当局の承認は、その医薬品や表示の販売対象となる承認された用途や適応症に重大な制限が課せられる場合があります。さらに、FDAには、BLAの承認の一環として、または承認後にREMSを要求する権限があります。これにより、承認された医薬品の流通や使用にさらなる要件や制限が課せられる場合があります。これらの要件または制限には、専門的なトレーニングを受けた特定の医師または医療センターへの処方の制限、特定の安全な使用基準を満たす患者への治療の制限、治療を受けた患者にレジストリへの登録を要求することが含まれる場合があります。これらの制限や制限は、医薬品の市場規模を大幅に制限し、第三者支払者による償還に影響を与える可能性があります。
また、臨床試験の実施、製造販売の承認、価格設定、第三者への償還など、多くの外国の規制要件の対象となっています。外国の規制当局の承認プロセスは国によって異なり、上記のFDA承認に関連するすべてのリスクと、外国の管轄区域における現地の規制の満足に起因するリスクが含まれる場合があります。さらに、承認を得るのに必要な時間は、必要な時間とは異なる場合があります
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FDAの承認を得るには。FDAの承認は、米国外の規制当局による承認を保証するものではなく、その逆も同様です。
可能であれば、迅速な承認経路を使用して、FDAまたは同等の外国の規制当局からの承認を求めるつもりです。そのような承認が得られない場合、検討しているもの以外に追加の前臨床試験または臨床試験を実施するよう求められることがあります。これにより、必要なマーケティング承認の取得費用が増え、受領が遅れる可能性があります。FDAから早期承認を受けたとしても、確認試験で臨床的利益が検証されない場合や、市販後の厳しい要件に準拠していない場合、FDAは迅速承認の撤回を求めることがあります。
私たちは、1つまたは複数の製品候補について、早急に承認を求めるつもりです。迅速承認プログラムでは、FDAは、利用可能な治療法よりも有意義な優位性がある重篤または生命にかかわる状態を治療するために設計された製品候補を、その製品候補が臨床的利益を予測する可能性がかなり高い代理エンドポイントまたは中間臨床エンドポイントに効果があると判断した場合、迅速承認を与える場合があります。FDAは、臨床的利益とは、不可逆的な罹患率や死亡率など、特定の疾患との関連において臨床的に意味のあるポジティブな治療効果であると考えています。迅速な承認を目的とするサロゲートエンドポイントとは、検査室での測定値、X線画像、身体的徴候、またはその他の測定値など、臨床的利益を予測すると考えられているが、それ自体は臨床的利益の尺度ではないマーカーです。中間臨床エンドポイントとは、不可逆的な罹患率または死亡率、またはその他の臨床的利益への影響を予測する可能性がかなり高い、不可逆的な罹患率または死亡率への影響よりも早く測定できる臨床エンドポイントです。迅速な承認経路は、利用可能な治療法に対する新薬の優位性が直接的な治療上の利点ではなく、患者と公衆衛生の観点からは臨床的に重要な改善である場合に使用できます。私たちは、客観的な回答率、つまり臨床的利益を予測する可能性がかなり高いと私たちが考える代替エンドポイントに基づいて、一部の製品候補の承認を早めるつもりです。早期承認を受けた製品については、スポンサーは通常、確認試験という形で製品の臨床的利点を検証し、説明する必要があります。これらの確認試験は十分な注意を払って完了する必要があり、FDAは承認前に試験の設計、開始、および/または完全登録を要求する場合があります。ある疾患や症状の製品候補の承認を早めるとしたら、その病気や状態に対して利用できる治療法がないという理由で承認を早めるでしょう。優先承認を受ける前に早期承認を求めている疾患または状態に対する医薬品の確認試験に基づいて、競合他社のいずれかが、完全な承認を受けた場合、その疾患または状態は、利用可能な治療法がないものとして認められなくなり、承認された製品よりも有意義な優位性を示すことができなければ、製品候補の迅速な承認は行われません。多くのがん治療は迅速な承認に依存しており、FDAが確認試験の成功に基づいて迅速承認を完全承認に変換するにつれて、治療環境は急速に変化する可能性があります。必要な承認後の研究を行わなかったり、市販後の研究中に臨床的利益を確認しなかったりすると、FDAは製品を迅速に市場から撤退させることができます。加速規制の下で承認された製品候補のすべての販促資料は、FDAによる事前の審査の対象となります。
製品候補の早期承認を求める前に、FDAにフィードバックを求めるつもりです。それ以外の場合は、迅速な承認を求めて受け取る能力を評価します。フィードバックやその他の要素を評価した後に、迅速な承認やその他の形態の開発、レビュー、承認を早めるために、BLAを追求または提出することを決定することは保証できません。同様に、その後のFDAからのフィードバックを受けて、最初に決定したとしても、迅速な承認やその他の形態の迅速な開発、レビュー、承認を引き続き追求することを保証することはできません。さらに、製品候補の早期承認申請書を提出したり、迅速な規制指定（画期的な治療法の指定など）を受けたりした場合、そのような申請が受理されること、または迅速な開発、レビュー、承認が適時に付与されること、またはまったく保証できません。FDAまたは他の同等の外国の規制当局も、当社の申請を検討したり、あらゆる種類の承認をしたりする前に、さらに調査を行うよう要求する場合があります。
最近、迅速承認経路がFDA内と議会によって精査されています。FDAは、確認研究が熱心に実施され、最終的にはそのような研究によって利点が確認されるようにすることにますます重点を置いています。たとえば、FDAはオンコロジー医薬品諮問委員会を招集して、確認研究が完了していない場合や結果で有益性が確認されなかった場合に、FDAが「保留中承認または遅延の迅速承認」と呼んでいるものを検討しています。
FDORAの制定には、早期承認経路に関する規定が含まれていました。FDORAによると、FDAは承認前または承認後の一定期間内に承認後の研究を開始することを要求する権限を与えられています。FDORAはまた、承認後に必要な研究の条件を指定するようFDAに要求し、スポンサーは必要な承認後研究の進捗レポートとFDAが要求する条件を提出することを要求します。FDORAにより、FDAは、承認後に必要な調査をデューデリジェンスを実施しなかった場合（FDAが指定した必須条件を満たさなかったり、適時に報告を提出しなかった場合など）に執行措置を講じることができます。さらに、オンコロジー・センター・オブ・エクセレンスはプロジェクト・コンファームを発表しました。これは、オンコロジー適応症の迅速な承認に関連する結果の透明性を促進し、承認および市販後のプロセスにおける議論、研究、革新を促進するための枠組みを提供して、バランスを強化することを目的としたイニシアチブです。
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再発または転移性の頭頸部扁平上皮がん（SCCHN）のオズリフタマブベドチンと、FDAが他の製品候補に付与された場合、開発や規制当局の審査または承認プロセスが迅速にならない可能性があり、当社の製品候補が規制当局の承認を受ける可能性が高まることもありません。
2024年7月、FDAは再発性または転移性のSCCHNにおけるオズリフタマブベドチンのファストトラック指定を認めました。今後、他の製品候補のファストトラック指定を検討する可能性があります。ある薬が重篤な病気や生命を脅かす病気の治療を目的としており、その薬がこの疾患に対する満たされていない医療ニーズに応える可能性がある場合、医薬品スポンサーはファストトラック指定を申請することがあります。この指定を与えるかどうかは、FDAが幅広い裁量権を持っています。特定の製品候補がこの指定の対象であると私たちが考えたとしても、FDAがそれを認めることを保証することはできません。オズリフタマブ・ベドチンが再発性または転移性のSCCHNで行うように、製品候補がファストトラック指定を受けたとしても、従来のFDAの手続きと比較して、開発プロセス、レビュー、承認が迅速になるとは限りません。FDAは、その指定が臨床開発プログラムのデータによって裏付けられなくなったと判断した場合、ファストトラック指定を取り消すことがあります。ファストトラック指定を受けた医薬品の多くは、承認を得ることができませんでした。
製品候補のいずれかについて規制当局の承認を受けたとしても、継続的な規制上の義務と継続的な規制審査の対象となり、その結果、多額の追加費用が発生する可能性があります。さらに、当社の製品候補は、承認された場合、表示やその他の制限、市場からの撤退の対象となる可能性があり、規制要件に従わなかったり、製品に予期しない問題が発生したりすると、罰則の対象となる可能性があります。
当社または当社の既存または将来の協力者が当社の製品候補について取得する規制当局の承認には、製品が販売される可能性のある承認された表示用途の制限や承認条件の適用対象となる場合や、「第4フェーズ」臨床試験を含む潜在的に費用のかかる市販後試験の要件や、製品候補の安全性と有効性を監視するためのサーベイランスの要件が含まれる場合もあります。さらに、製品の販売に関する規制当局の承認には、製品の表示が制限されたり、安全上の警告やその他の制限が必要な場合があります。さらに、FDAには、BLAの一部として、または承認後にREMSプランを要求する権限があります。これにより、承認された生物学的製剤の配布または使用にさらなる要件または制限が課せられる場合があります。たとえば、専門的なトレーニングを受けた特定の医師または医療センターへの処方の制限、特定の安全な使用基準を満たす患者への治療制限、治療を受けた患者にレジストリへの登録を要求するなどです。これらの制限や制限により、製品の市場規模が制限され、第三者支払者による償還に影響する可能性があります。
さらに、FDAまたは同等の外国の規制当局が当社の製品候補のいずれかを承認した場合、製品の製造プロセス、表示、包装、流通、有害事象の報告、保管、輸入、輸出、広告、宣伝、販売促進、記録管理は、広範囲にわたる継続的な規制要件の対象となります。これらの要件には、安全性やその他の市販後の情報やレポートの提出、登録、承認後に実施する臨床試験のCGMPとGCPの継続的な遵守が含まれます。将来の製品を製造するために使用する製造業者および製造施設がある場合は、cGMP要件の継続的な遵守を含め、FDAおよびその他の規制機関による定期的な見直しと検査の対象となります。製品の宣伝や広告も、規制要件と継続的な規制審査の対象となります。予期せぬ重大度や頻度の有害事象を含む、製品に関する未知の問題、第三者の製造元や製造プロセスに関する問題、または規制要件への違反が後で発見された場合、特に次のような結果になる可能性があります。
FDAの方針が変更されたり、製品候補の規制当局の承認が妨げられたり、制限されたり、遅れたりする可能性のある追加の政府規制が制定される可能性があります。また、米国または海外で、将来の法律や行政措置から生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、範囲を予測することはできません。これらの規制により、FDAが通常の方法で監督および実施活動を行う能力に制約が課せられると、当社の事業に悪影響が及ぶ可能性があります。既存の要件の変更や新しい要件やポリシーの採用に遅いか適応できない場合、または規制遵守を維持できない場合、取得したマーケティング承認を失い、収益性を達成または維持できなくなり、事業、財政状態、経営成績、見通しに悪影響を及ぼします。
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たとえ製品候補を商品化できたとしても、そのような製品候補は、不利な価格規制や第三者の補償および償還方針の対象となり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
新薬や治療用生物製剤の規制当局の承認、価格設定、償還を規定する規制は、国によって大きく異なります。国によっては、医薬品または治療用生物製剤を販売する前に販売価格の承認が必要です。多くの国では、価格審査期間はマーケティングの承認が得られた後に始まります。一部の海外市場では、処方バイオ医薬品の価格設定は、最初の承認が得られた後も、引き続き政府の管理の対象となります。その結果、特定の国で製品の規制当局の承認を得ても、価格規制の対象となり、製品の商業的発売が（おそらく長期間）遅れ、その国での製品の販売から生み出せる収益に悪影響を及ぼします。たとえ製品候補が規制当局の承認を得たとしても、不利な価格制限により、1つまたは複数の製品候補への投資を回収することが妨げられる可能性があります。
あらゆる製品をうまく商品化できるかどうかは、政府当局、民間の健康保険会社、その他の組織からこれらの製品や関連治療に対する償還がどの程度受けられるかにも左右されます。1つまたは複数の製品を市場に投入することに成功したとしても、それらの製品は費用対効果が高いとは見なされず、どの製品に対して払い戻される金額でも、競争力のある方法で製品を販売するには不十分な場合があります。私たちのプログラムの現在の開発段階では、現時点ではその費用対効果や、予想される払い戻しレベルや方法を判断することはできません。政府や民間の保険プランなど、患者や医療提供者に払い戻しを行う第三者支払者は、製薬会社に定価から事前に決められた割引を提供するよう求め、バイオ医薬品に請求される価格や払い戻される金額を減らそうとする傾向が強まっています。私たちが開発した製品に請求できる価格や、そのような製品に提供される払い戻しが、開発費やその他の費用を考慮して不十分だと、投資収益率が悪影響を受ける可能性があります。
第三者支払者の補償範囲と新たに承認された製品の払い戻しに関しては、大きな不確実性があります。たとえば、米国では、新製品の償還に関する主な決定は通常、米国保健社会福祉省（HHS）内の機関であるメディケア＆メディケイドサービスセンター（CMS）によって行われます。CMSは、新製品をメディケアの対象となるかどうか、またどの程度まで補償するかを決定します。多くの場合、民間の第三者支払者は、補償範囲と償還に関するCMSの決定にかなりの程度従います。ただし、ある第三者支払者が製品候補に補償を提供することを決定したからといって、他の支払者も製品候補に補償を提供することを保証するものではありません。その結果、補償範囲の決定プロセスには時間と費用がかかることがよくあります。このプロセスでは、当社製品の使用に関する科学的および臨床的サポートを各第三者支払者に個別に提供する必要があります。補償と適切な払い戻しが一貫して適用される、または最初に得られるという保証はありません。
さらに、最近、製薬会社が市販製品の価格を設定する方法について政府の監視が強化されており、その結果、いくつかの議会からの問い合わせがあり、とりわけ製品価格の透明性を高め、価格設定と製造業者の患者プログラムの関係を見直し、医薬品の政府プログラム償還方法を改革することを目的とした連邦法および州法が提案および制定されました。州レベルでは、価格や患者への償還制約、割引、特定の製品へのアクセスやマーケティング費用の開示の制限、透明性措置など、医薬品や生物製品の価格を管理するための法律を可決し、規制を実施する議会が増えています。場合によっては、他の国からの輸入や大量購入を促進するためのものもあります。
一部の国、特に欧州連合（EU）の加盟国では、処方薬の価格が政府の管理下にあります。これらの国では、政府当局との価格交渉は、製品の販売承認を受けてからかなりの時間がかかる場合があります。さらに、政府やその他の利害関係者から、費用抑制措置の一環として、価格や償還水準にかなりの圧力がかかる可能性があります。政治的、経済的、規制上の進展により、価格交渉がさらに複雑になる可能性があり、償還を受けた後も価格交渉が継続する可能性があります。さまざまなEU加盟国で使用されている参考価格設定と並行配布、または低価格加盟国と高価格加盟国間の裁定取引により、価格をさらに下げることができます。国によっては、償還や価格承認を得たり維持したりするために、当社または既存または将来の協力者が、製品候補の費用対効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験やその他の研究を実施する必要がある場合があります。第三者の支払者または当局が割引を公表すると、公表国や他の国の価格や償還水準にさらなる圧力がかかる可能性があります。
新たに承認された医薬品または治療用生物製剤の償還を受けるのに大幅な遅延が発生する可能性があり、その医薬品または治療用生物製剤が米国外のFDAまたは同様の規制当局によって承認された目的よりも適用範囲が限定される場合があります。さらに、払い戻しの対象となるからといって、すべてのケースで、または研究、開発、製造、販売、流通を含む当社の費用をカバーするレートで医薬品や治療用生物製剤が払い戻されるわけではありません。新薬または治療用生物製剤の中間償還額（該当する場合）も、当社の費用を賄うには不十分で、恒久的にならない場合があります。償還率は、すでに償還されている低価格の医薬品や治療用生物製剤に許可されている支払いに基づく場合もあれば、他のサービスの既存の支払いに組み込まれ、予算上の制約を反映している場合もあります。
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メディケアデータの不完全性。医薬品や治療用生物製剤の正味価格は、政府の医療プログラムや個人支払者が必要とする強制的な割引やリベート、および米国よりも低価格で販売される可能性のある国からの医薬品や治療用生物製剤の輸入を現在制限している法律の今後の緩和によって引き下げられる可能性があります。第三者支払者が独自の償還率を設定する際に、メディケアの補償ポリシーと支払い制限に頼ることがよくあります。マーケティング用に承認された製品候補の払い戻しが利用できない、範囲または金額が制限されている場合、または価格が不十分な水準に設定されている場合、当社の事業、財務状況、経営成績、または見通しに重大な悪影響が及び、承認されたそのような製品を商品化する当社の能力が著しく損なわれる可能性があります。
FDAやその他の規制機関は、適応外使用の宣伝を禁止する法律や規制を積極的に施行しています。
当社の製品候補のいずれかが承認され、それらの製品の適応外使用を不適切に宣伝したことが判明した場合、当社は重大な責任を負う可能性があります。FDAやその他の規制機関は、承認された場合、当社の製品候補などの処方薬についてなされる可能性のある宣伝宣伝文句を厳しく規制しています。特に、製品の承認済みラベルに反映されているように、FDAやその他の規制機関によって承認されていない用途では、製品を宣伝することはできません。たとえば、軟部肉腫の治療薬としてメクボタマブベドチンの販売承認を受け、適応外使用を促進したことが判明した場合、当社は重大な責任を負う可能性があります。それでも、医師は承認された表示と一致しない方法で患者さんに当社の製品を使用する可能性があります。さらに、当社の製品候補は他の治療法よりも安全または効果的かもしれないと考えていますが、直接比較研究を行わない限り、優位性を主張することはできません。米国連邦政府は、適応外使用の不適切な宣伝を理由に企業に対して多額の民事上および刑事上の罰金を科し、いくつかの企業が適応外宣伝を行うことを禁じています。また、FDAは企業に対し、特定の販売促進行為を変更または縮小する同意判決または恒久的差止命令を締結するよう求めています。製品候補のプロモーションをうまく管理できない場合、承認された場合、私たちは重大な責任を負うことになり、それが当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
資金不足や世界的な健康問題などによってFDA、SEC、その他の政府機関が混乱すると、主要な指導者やその他の人材の雇用と維持が妨げられたり、新製品や改造された製品の開発、承認、商品化が適時またはまったく妨げられたり、これらの機関が当社の事業の運営が依存する可能性のある通常の事業機能を果たせなくなったりして、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
FDAが新製品を審査し承認する能力は、政府の予算や資金水準、主要人材の雇用と維持、ユーザー料金の支払いを受け入れる能力、法定、規制、政策の変更、その他のFDAの日常業務の遂行に影響を与える可能性のある出来事など、さまざまな要因によって影響を受ける可能性があります。さらに、証券取引委員会（SEC）、および当社の事業が依存する可能性のあるその他の政府機関（研究開発活動に資金を提供する機関を含む）からの政府資金は、本質的に流動的で予測不可能な政治的プロセスの対象となります。
また、FDAや他の機関の混乱により、必要な政府機関による新薬の審査や承認に必要な時間が遅くなり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、近年、特に2018年と2019年に、米国政府は何度か事業を停止し、FDAやSECなどの特定の規制機関は重要な従業員を解雇し、重要な活動を停止せざるを得なくなりました。これとは別に、COVID-19のパンデミックに対応して、2020年3月10日、FDAは外国の製造施設と製品のほとんどの検査を2020年4月まで延期する意向を発表しました。その後、2020年3月18日、FDAは国内製造施設の定期的な監視検査を一時的に延期する意向を発表しました。その後、2020年7月20日、FDAは、リスクベースの優先順位付けシステムを条件として、特定の国内立入検査を再開する意向を発表しました。FDAは、このリスクベースの評価システムを使用して、ミッションクリティカルな検査からすべての規制活動の再開に至るまで、特定の地域内で発生する可能性のある規制活動のカテゴリーを特定する予定です。さらに、2023年10月26日、FDAはガイダンス文書の草案を発行しました。この文書には、特定の医薬品製造施設や臨床研究施設について自主的な遠隔対話評価を実施する計画の概要が記載されています。ガイダンスによると、FDAは、ミッションのニーズや旅行の制限に基づいて適切であると判断した場合に、このようなリモートインタラクティブ評価を要求する予定です。米国外の規制当局は、同様の制限やその他の政策措置を採用することがあります。
さらに、新しく開発された人工知能（「AI」）やその他の技術の適用は、新製品を市場に出すための開発時間を短縮する効果があり、従来の申請レベルと比較して、FDAへの製品承認申請の量が大幅に増加する可能性があります。この申請量の増加が実現し、追加のスタッフやリソースのための資金がFDAに割り当てられない場合、FDAは現在の申請審査のペースを継続できなくなり、審査期間が延長される可能性があります。同様の申請量の増加に直面している米国外の規制当局も、規制活動が遅れる可能性があります。
政府の閉鎖が長引いた場合、世界的な健康上の懸念により、FDAやその他の規制当局が定期的な検査、レビュー、またはその他の規制活動を行うことができない場合、またはFDAへの申請量が多い場合は
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新製品候補に関するFDAが大幅に増加すると、FDAが規制当局への提出書類を適時に審査して処理する能力に大きな影響を及ぼし、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、将来の政府の閉鎖や遅延は、私たちが公開市場にアクセスし、適切な資本を調達して事業を継続するために必要な資本を獲得する能力に影響を与える可能性があります。
FDA、EMA、およびその他の同等の外国の規制当局は、管轄外の場所で行われた試験のデータを受け入れない場合があります。
将来、国際的な臨床試験を実施することを選択するかもしれません。FDA、EMA、またはその他の同等の外国の規制当局が、それぞれの管轄区域外で実施された臨床試験の研究データを受け入れるには、特定の条件が適用される場合があります。外国の臨床試験のデータが米国での販売承認の基礎となる場合、FDAは通常、（i）データが米国の人口と米国の医療機関に適用可能であり、（ii）試験が認められた能力を持ち、現在のGCP要件に従って実施され、（iii）FDAが検証できる場合を除き、外国のデータのみに基づく申請を承認しません現場での検査またはその他の適切な手段によるデータ。さらに、対象となる患者集団の妥当性や統計的検出力など、FDAの臨床試験要件を満たす必要があります。さらに、そのような外国裁判は、裁判が行われる外国の法域の適用現地法の対象となります。FDA、EMA、または該当する外国の規制当局が、該当する管轄区域外で行われた試験のデータを受け入れることを保証することはできません。FDA、EMA、または該当する外国の規制当局がそのようなデータを受け入れない場合、追加の試験が必要になり、費用と時間がかかり、事業計画の遅延が発生し、その結果、当社の製品候補が該当する法域での商品化の承認を受けられなくなる可能性があります。
医療法改正措置は、当社の事業および経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
既存の規制方針が変更されたり、追加の政府規制が制定されたりして、製品候補の規制当局の承認が妨げられたり、制限されたり、遅れたりする可能性があります。米国または海外で、将来の法律や行政措置によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、範囲を予測することはできません。既存の要件の変更や新しい要件やポリシーの採用に遅いか適応できない場合、または規制遵守を維持できない場合、取得したマーケティング承認を失い、収益性を達成または維持できなくなる可能性があります。
承認後の要件を拡大し、医薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法上および規制上の提案がなされています。追加の法改正が制定されるのか、FDAの規制、ガイダンス、解釈が変更されるのか、そのような変更が製品候補の販売承認にどのような影響を与えるのか（もしあれば）はわかりません。さらに、米国議会によるFDAの承認プロセスの精査が厳しくなると、市販承認が大幅に遅れたり、妨げられたりする可能性があります。また、より厳しい製品表示や市販後のテスト、その他の要件の対象となる可能性があります。
さらに、米国では、医療費を抑えるための立法上の取り組みが数多く行われており、現在も行われています。以前、2010年3月にACAが制定されました。これは、健康保険へのアクセスの拡大、医療費の増大の抑制または抑制、詐欺や虐待に対する救済策の強化、医療および健康保険業界に対する新たな透明性要件の追加、健康産業への新たな税金や手数料の賦課および追加の医療政策改革の導入を目的としていました。
医療改革の取り組みは、2022年8月にインフレ削減法（IRA）が制定されたことで最高潮に達しました。これにより、とりわけ、CMSがメディケアのパートbとパートDに基づいて毎年払い戻す法的に指定された数の医薬品と生物製剤の販売価格について、国土安全保障省が直接交渉できるようになります。これは、少なくとも11年（7年間）医薬品の承認を受けた高支出の単一供給源の生物製剤のみです。）はCMSによる交渉対象として選択される資格があり、交渉価格は選択年の2年後に有効になります。メディケアパートD製品の交渉は2024年に行われ、交渉価格は2026年に発効します。メディケアパートB製品の交渉は2026年に始まり、交渉価格は2028年に発効します。2023年8月、HHSは交渉のために選択した10種類のメディケアパートD薬と生物製剤を発表しました。HHSは、2024年9月1日までに交渉された最大公正価格を発表します。この価格上限は、法定上限価格を超えてはならず、2026年1月1日に発効します。希少疾患または疾患に対してのみ希少疾病用医薬品に指定されている医薬品または生物製品は、IRAの価格交渉要件から除外されますが、複数の希少疾患または状態の指定を受けた場合、または指定された単一の希少疾患または状態に含まれない適応症が承認された場合は、CMSが評価するまでにそのような追加指定または失格承認が取り消されない限り、その除外が失われます。交渉のための選択薬。交渉された価格は、卸売業者や直接購入者にとって平均価格から大幅に割引されます。法律では、メディケアのパートDとパートBの医薬品で、価格がインフレ率を上回る割合で上昇した場合もリベートが課されています。IRAはまた、ACAマーケットプレイスで健康保険を購入する個人への補助金の強化を2025年計画年度まで延長します。IRAに従わない製造業者は、民事罰金を含むさまざまな罰則の対象となる可能性があります。IRAは、HHS長官が最初の数年間は、規制ではなくガイダンスを通じてこれらの規定の多くを実施することを許可しています。これらの規定は法的な問題の対象となる可能性があります。たとえば、販売価格の交渉に関する規定
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高額支出の単一供給源医薬品と生物製剤は、複数の訴訟で異議を申し立てられています。したがって、IRAがどのように実施されるかは不明ですが、製薬業界に大きな影響を与える可能性があります。他の法律、規制、行政上のイニシアチブがどの程度制定され、実施されるのか、また、現政権またはその後の政権によるこれらまたは将来の法律や規制が、当社の製品や製品候補の市場での受け入れや販売を含む当社の事業にどの程度影響するかは不明です。
さらに、2018年5月30日に、トリケット・ウェンドラー、フランク・モンジェロ、ジョーダン・マクリン、マシュー・ベイリーナの2017年の裁判権法、または裁判権法が法制化されました。この法律は、とりわけ、第1相臨床試験が完了し、FDAの承認を得るために調査中の特定の治験中の特定の治験薬候補にアクセスするための連邦政府の枠組みを規定しています。特定の状況下では、対象となる患者は、臨床試験に登録しなくても、またFDAの拡張アクセスプログラムに基づくFDAの許可を得なくても治療を受けることができます。Right to Try Act により、製薬会社が対象となる患者に自社製品を提供する義務はありません。
州レベルでは、価格や患者への償還制約、割引、特定の製品へのアクセスやマーケティング費用の開示の制限、透明性措置など、医薬品や生物製品の価格を管理するための法律の可決や規制の実施に、個々の州がますます積極的に取り組んでいます。場合によっては、他の国からの輸入や大量購入を促進するためのものもあります。たとえば、FDAは2020年9月に、カナダからの医薬品の輸入計画を作成して提出するためのガイダンスを州に提供する最終規則を発表し、FDAは2024年1月にフロリダ州で最初のそのような計画を承認しました。さらに、地域の医療当局や個々の病院では、処方薬やその他の医療プログラムにどの医薬品やサプライヤーを含めるかを決定するために、入札手続きを採用することが増えています。これにより、商品化に成功した医薬品の最終的な需要が減少したり、製品の価格に圧力がかかったりする可能性があります。さらに、地域の医療当局や個々の病院では、処方薬やその他の医療プログラムにどの医薬品やサプライヤーを含めるかを決定するために、入札手続きを採用することが増えています。これらの措置は、承認されれば、当社の製品に対する最終的な需要を減らしたり、製品の価格に圧力をかけたりする可能性があります。
今後、州および連邦の医療改革措置がさらに採用されると予想しています。いずれの措置でも、連邦政府および州政府がヘルスケア製品およびサービスに支払う金額が制限される可能性があり、その結果、現在の候補製品および将来の製品候補に対する需要が減少したり、価格圧力が高まる可能性があります。
現在および将来の事業活動に関連する医療従事者、臨床研究者、CRO、および第三者支払者との関係は、連邦および州の医療詐欺および乱用法、虚偽請求法、透明性法、政府価格報告、健康情報のプライバシーおよびセキュリティ法の対象となる可能性があり、刑事制裁、民事罰、契約上の損害、政府の医療プログラムからの除外、評判上の危害など、重大な損失を被る可能性があります、管理上負担、利益の減少、そして将来の収益。
医療提供者、医師、第三者支払者は、当社がマーケティング承認を得た製品候補の推奨と処方において主要な役割を果たします。医療従事者、臨床研究者、CRO、第三者支払者、顧客との現在および将来の取り決めにより、広く適用される詐欺や虐待、その他の医療法規制にさらされる可能性があります。これにより、マーケティング承認を得た製品候補のマーケティング、販売、流通におけるビジネス上または財務上の取り決めや関係が制限される可能性があります。適用される連邦および州の医療法および規制に基づく制限には、以下が含まれます。
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状況によっては、外国法や州法が健康情報のプライバシーとセキュリティを規定していますが、その多くは大きく異なり、HIPAAに取って代わられないことが多いため、コンプライアンスの取り組みが複雑になります。たとえば、EUでの健康データの収集と使用は、一般データ保護規則（GDPR）によって管理されています。GDPRは、特定の条件下でEUデータ保護法の地理的範囲を非EU法人に拡大し、既存のEUデータ保護原則を強化し、企業に新たな義務を課し、個人に新しい権利を課します。GDPRに従わないと、多額の罰金やその他の管理上の罰則が科せられる可能性があります。GDPRは、当社が保有する個人データに関する当社の責任と責任を増大させる可能性があり、GDPRの遵守を確保するための追加のメカニズムの導入を求められる場合があります。私たちはGDPRと英国のGDPRを遵守しています。これらは、改正された英国のデータ保護法2018とともに、英国の国内法におけるGDPRを維持しています。後者の制度では、違反を個別に罰金と罰則を科すことができます。データ保護法の特定の側面に関する英国とEUの関係は依然として不明であり、英国のデータ保護法や規制が中長期的にどのように発展するか、英国との間のデータ転送が長期的にどのように規制されるのかは不明です。2021年6月30日に終了したEUと英国の貿易協力協定に定められた個人データ移転猶予期間の終了後、英国で進行中の動向により、欧州経済地域（EEA）から英国への個人データ移転に関する不確実性がさらに高まっています。追加措置なしでEU加盟国から英国への長期間のデータ転送を可能にする妥当性決定が欧州委員会によって下されるかどうか（そしていつか）は明らかではありません。さらに、2020年7月、欧州連合司法裁判所（CJEU）は、EEAおよび英国から、プライバシーシールドスキームに基づいて自己認証を行った米国の事業体に個人データを転送できるEU-米国間のプライバシーシールドフレームワーク（プライバシーシールド）を無効にしました。これにより、EEAや英国から米国への他の個人データの転送やそのような転送の中断について、適切な転送メカニズムが不確実になっています。裁判所が特定の法域への個人データ転送または特定の法域からの個人データ転送の一時停止を命じた場合、顧客へのサービスの実施における業務の中断、引き続き許可されている代替データ転送メカニズムの実装コストの上昇、規制上の責任、または評判の低下を招く可能性があります。
さらに、州法は、特定の状況における健康情報のプライバシーとセキュリティを規定していますが、その多くは互いに大きく異なり、同じ効果をもたらさない場合があるため、コンプライアンスへの取り組みが複雑になります。特定の州法は、個人情報に関してより厳格または範囲が広い場合や、個人の権利が大きい場合があり、そのような法律は互いに異なる場合があり、そのすべてがコンプライアンスの取り組みを複雑にする可能性があります。たとえば、CPRAによって修正されたCCPAは、カリフォルニア州の消費者に個人のプライバシー権を与え、特定の個人情報を扱う事業体のプライバシーとセキュリティに関する義務を強化します。CCPAは、違反に対する民事罰のほか、データ侵害訴訟の増加が予想されるデータ侵害に対する私的訴訟の権利も規定しています。CCPAとCPRAは、当社のコンプライアンスコストと潜在的な責任を増大させる可能性があり、連邦レベルや他の州でも同様の法律が提案されています。さらに、2023年1月1日に施行されたバージニア州の消費者データ保護法では、法律の対象となる企業が特定の状況でデータ保護評価を実施することを義務付けており、消費者の心身の健康診断や消費者を特定できる遺伝情報や生体情報などの機密性の高い個人情報を取得して処理するには、消費者のオプトイン同意が必要です。コロラド州はコロラド州プライバシー法を、コネチカット州はコネチカット州データプライバシー法を制定しました。それぞれが
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2023年7月1日に施行され、ユタ州は消費者プライバシー法を制定し、2023年12月31日に施行されました。これらの法律はそれぞれ、複雑さ、要件のばらつき、制限、潜在的な法的リスクを増大させる可能性があり、コンプライアンスコストの増加やビジネス慣行や方針の変更が必要になる場合があります。他の州でも、データプライバシー法を制定、提案、または提案を検討しています。これらの法律は、コンプライアンスへの取り組みをさらに複雑にし、当社の潜在的な責任を増大させ、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社の内部業務および第三者との将来の取引契約が、世界中で適用される医療、プライバシー、証券に関する法律および規制に準拠していることを確認するには、多額の費用がかかります。当社の事業が上記の法律または当社に適用される可能性のあるその他の政府の法律や規制に違反していることが判明した場合、規制当局の調査や執行措置、民事原告訴訟の対象となる可能性があります。民事、刑事、行政上の罰則、損害、罰金、メディケアやメディケイドなどの政府資金による医療プログラムへの参加の除外など、重大な罰則が科せられる可能性があります。他の国や管轄区域での同様のプログラム、追放処分、投獄、評判の低下と利益の減少。規制当局からの問い合わせへの対応やそのような行為からの防御には、費用と時間がかかり、多額の財源と人的資源が必要になる場合があります。したがって、私たちに対して提起される可能性のあるそのような訴訟からの防御に成功したとしても、私たちのビジネスは損なわれる可能性があります。
米国および海外の規制要件に従わなかった場合、規制当局は当社が受け取る可能性のあるマーケティングまたは商品化の承認を制限または撤回し、当社の事業に重大な損害を与える可能性のあるその他の罰則を科す可能性があります。
製品候補のマーケティングおよび商品化の承認を受けた場合でも、米国および規制当局の承認を求める外国の管轄区域の両方で、製品に関する患者の不利な体験や、製品が市販された後に報告される臨床結果に関するものを含め、継続的な規制要件の対象となります。FDAには、新しい安全性情報に基づいて表示の変更を要求する権限や、製品の使用に関連する安全上のリスクを評価するための市販後の研究や臨床試験を要求したり、製品を市場から撤退させたりする権限など、市販後の重要な権限があります。FDAには、承認後にREMSプランを要求する権限もあります。これにより、承認された医薬品または治療用生物製剤の流通または使用にさらなる要件や制限が課せられる場合があります。将来の製品を製造するために使用する製造業者および製造施設がある場合は、cGMP要件の継続的な遵守を含め、FDAおよびその他の規制機関による定期的な見直しと検査の対象となります。第三者のメーカー、製造工程、施設に新たな、またはこれまで知られていなかった問題が発見された場合、その製品、メーカー、または施設が制限を受ける可能性があります。これには、製品が市場から撤退することも含まれます。私たちは第三者メーカーに依存しており、今後も依存し続けると予想しています。そのようなメーカーが適用する規則や規制の遵守を管理することはできません。製品の宣伝や広告も、規制要件と継続的な規制審査の対象となります。当社または当社の既存または将来の協力者、メーカー、またはサービスプロバイダーが、当社製品の販売を検討している米国または外国の法域で適用される継続的な規制要件を遵守しない場合、当社またはそれらの企業は、罰金、警告または無題の手紙、臨床試験の保留中、承認待ちの申請または補足の承認の遅延またはFDAによる承認の拒否、規制当局の承認の一時停止または撤回などの対象となる可能性があります、製品のリコールと押収、行政拘禁製品、製品の輸出入の拒否、営業制限、差止命令、民事罰および刑事訴訟。
動物実験が制限される可能性があるため、私たちの研究開発活動は影響を受けたり、遅れたりする可能性があります。
特定の法律や規制により、人間を対象とした臨床試験を開始する前に、製品候補を動物で試験することが義務付けられている場合があります。動物実験活動は論争と悪評の対象となっています。動物の権利団体やその他の組織や個人は、これらの分野での法律や規制を求め、抗議やその他の手段を通じてこれらの活動を妨害することで、動物実験活動を止めようとしています。これらのグループの活動が成功する限り、私たちの研究開発活動は中断されたり、遅れたり、費用がかさむ可能性があります。
私たちは、米国および特定の外国の輸出入規制、制裁、禁輸措置、腐敗防止法、マネーロンダリング防止法および規制の対象となっています。これらの法的基準を遵守すると、国内および国際市場での競争力が損なわれる可能性があります。違反した場合、刑事責任やその他の重大な結果に直面し、事業に損害を与える可能性があります。
私たちは、米国輸出管理規則、米国税関規制、米国財務省の外国資産管理局が管理するさまざまな経済および貿易制裁規制、改正された1977年の米国海外腐敗行為防止法、またはFCPA（米国旅行法、米国愛国者）第18 U.S.C. § 201に含まれる米国国内贈収賄防止法など、輸出管理および輸入に関する法律および規制の対象となっています。当社が事業を行っている国の法律およびその他の州および国の贈収賄防止法およびマネーロンダリング防止法アクティビティ。腐敗防止法は広く解釈されており、企業とその従業員、代理人、請負業者、その他の協力者が、公共または民間部門の受取人に直接的または間接的に不適切な支払いやその他の価値のあるものを承認、約束、提供、提供することを禁じています。私たちは、米国外への製品の販売、臨床試験の実施、および/または必要な許可、ライセンス、特許登録、その他の規制当局の承認を得るために、第三者を雇うことがあります。私たちは政府機関の職員や従業員と直接的または間接的に交流しています。
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政府系病院、大学、その他の組織。従業員、代理人、請負業者、その他の協力者の腐敗行為やその他の違法行為に対して、私たちが明示的に許可していなかったり、実際にそのような行為について知らなかったりしても、私たちは責任を負う可能性があります。上記の法律や規制に違反すると、多額の民事および刑事罰金、懲役、輸出または輸入特権の喪失、禁止、税金の再評価、契約違反や詐欺訴訟、評判の低下などの結果につながる可能性があります。
私たちと第三者契約者は、環境、健康、安全に関する法律と規制を遵守しなければなりません。これらの法律や規制に従わないと、多額の費用や負債にさらされる可能性があります。
当社および当社の第三者請負業者は、実験手順や有害物質や廃棄物の使用、生成、製造、流通、保管、取り扱い、処理、修復、廃棄に適用されるものを含め、環境、健康、安全に関する多数の法律および規制の対象となっています。可燃性物質や生物性物質を含む有害化学物質は、当社の事業の特定の側面に関与しており、危険物や廃棄物の使用、生成、製造、流通、保管、取り扱い、処理、廃棄による怪我や汚染のリスクを排除することはできません。汚染や傷害が発生した場合、または環境、健康、安全に関する法律や規制を遵守しなかった場合、そのような責任に関連して生じた損害、罰金、罰金は、当社の資産や資源を超える可能性があります。
私たちは、雇用から生じる生物学的または危険な物質や廃棄物の使用による従業員の傷害によって被る可能性のある費用と費用をカバーするために労働者災害補償保険に加入していますが、この保険は潜在的な負債に対して十分な補償を提供しない場合があります。私たちは、生物的、危険な、または放射性物質の保管または廃棄に関連して当社に対して請求される可能性のある環境責任に対する保険に加入していません。
環境、健康、安全に関する法律や規制はますます厳しくなっています。現在または将来の環境、健康、安全に関する法律や規制を遵守するために、多額の費用が発生する可能性があります。これらの現在または将来の法律や規制は、私たちの研究、開発、生産活動を損なう可能性があります。これらの法律や規制を遵守しなかった場合、多額の罰金、罰則、その他の制裁措置が科せられる可能性もあります。
従業員問題、成長管理、および事業に関連するその他のリスクに関連するリスク
資格のある上級管理職や主要な臨床・科学人材を引き付けて維持できなければ、当社の事業は重大かつ悪影響を受ける可能性があります。
私たちの成功は、優秀な経営陣や臨床・科学人材を引き付け、維持し、やる気を起こさせる継続的な能力に一部かかっています。私たちは、会長兼最高経営責任者のジェイ・M・ショート博士を含む上級管理職のメンバー、臨床開発リーダー、上級科学者、その他の上級管理職チームのメンバーに大きく依存しています。これらの個人のサービスが失われると、製品パイプラインの成功、計画されている臨床試験の開始と完了、または製品候補や将来の製品候補の商品化が遅れたり、妨げられたりする可能性があります。
製薬、バイオ医薬品、バイオテクノロジー分野の有能な人材をめぐる競争は、業界で必要とされるスキルと経験を持つ人材の数が限られているため、激しいです。臨床開発を拡大したり、商業活動を開始したりする場合は、追加の人員を雇用する必要があります。許容できる条件で質の高い人材を引き付けて維持できない場合や、まったくできない場合があります。さらに、競合他社から人材を雇用する限り、その人材が不適切に勧誘された、専有情報やその他の機密情報を漏らした、または以前の雇用主が研究成果を所有しているという申し立ての対象となる場合があります。
現在、販売組織はありません。自社で、または第三者を通じて販売、マーケティング、流通の能力を確立できない場合、承認された場合、製品候補を米国および海外の管轄区域で効果的にマーケティングおよび販売したり、製品収益を上げたりできない可能性があります。
現在、マーケティングや販売の組織はありません。米国および海外の管轄区域で製品候補を自社で商品化するには、マーケティング、販売、流通、管理、その他の非技術的能力を構築するか、これらのサービスを実施するために第三者と契約を結ばなければならず、成功しない可能性があります。製品候補のいずれかが規制当局の承認を受けた場合、そのような製品を商品化するための社内の販売、マーケティング、流通能力を開発して、費用と時間がかかるか、これらのサービスを実施するために第三者と取り決めを行う必要があります。製品を直接販売することにした場合、技術的な専門知識と流通、管理、コンプライアンス能力をサポートするマーケティングおよび営業部隊を育成するために、多大な財務および管理リソースを投入する必要があります。そのような能力を持つ第三者に製品のマーケティングを任せたり、既存または将来の協力者と製品を共同販売したりする場合、私たちは第三者とマーケティングおよび流通の取り決めを確立して維持する必要があり、許容できる条件でそのような取り決めを締結できること、またはまったく保証できません。第三者マーケティングを始めるとき、または
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流通の取り決め、私たちが受け取る収益は第三者の努力次第であり、そのような第三者が適切な販売および流通能力を確立したり、承認された製品が市場で受け入れられたりすることを保証することはできません。将来承認された製品を、自社で、または1つ以上の第三者との取り決めによって商品化することに成功しなかった場合、将来の製品収益を生み出すことができず、多額の追加損失を被ることになります。
私たちの計画や戦略を成功させるためには、組織の規模を拡大する必要があり、この成長を管理するのが難しいかもしれません。
当社の開発および商品化の計画と戦略を成功裏に実行し、公開企業として運営するためには、開発、管理、運用、財務、販売、マーケティング、その他の人材が追加で必要になると予想しています。将来の成長により、経営陣には、とりわけ次のような重大な責任が課せられます。
私たちの将来の財務実績と、メボタマブ・ベドチン、オズリフタマブ・ベドチン、evalstotug、BA3182、および将来の製品候補を開発し、承認されれば商品化する能力、および将来の製品候補をうまく開発して商品化する能力は、将来の成長を効果的に管理できるかどうかに一部依存します。また、経営陣は、専念するために日々の活動から不釣り合いに注意をそらさなければならないかもしれませんこれらの成長活動の管理にかなりの時間を費やしました。
これまで、前臨床および臨床試験の管理、製造、統計と分析、研究開発機能など、特定のタスクを実行する能力を強化するために、外部ベンダーのサービスを利用してきました。私たちの成長戦略には、今後これらのタスクを実行するのを支援するために、そのような請負業者またはコンサルタントのグループを拡大することも含まれるかもしれません。私たちは多くのコンサルタントに頼っているので、コンサルタントが契約上の義務を首尾よく果たし、予定された期限を守れるように、これらのコンサルタントを効果的に管理する必要があります。ただし、アウトソーシングされた活動を効果的に管理できない場合、またはコンサルタントが提供するサービスの質や正確性が何らかの理由で損なわれた場合は、臨床試験が延長、延期、または中止される可能性があり、メクボタマブベドチン、オズリフタマブベドチン、evalstotug、BA3182、および将来の製品候補について規制当局の承認を得られないか、事業を前進させることができない可能性があります。既存の外部請負業者を管理できない場合や、経済的に合理的な条件で他の有能な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができない場合や、まったくできない場合があります。新しい従業員を雇用し、コンサルタントや請負業者のグループを拡大しても効果的に組織を拡大できない場合、メボタマブベドチン、オズリフタマブベドチン、evalstotug、BA3182、および将来の製品候補をさらに開発および商品化するために必要なタスクを正常に実行できず、したがって研究、開発、商品化の目標を達成できない可能性があります。
主任研究員、CRO、コンサルタント、ベンダーを含む当社の従業員および独立請負業者は、規制基準や要件の違反を含む、不正行為やその他の不適切な活動を行う可能性があります。
私たちは、当社の従業員および主任研究員、CRO、コンサルタント、ベンダーを含む独立請負業者が、（意図的であろうとなかろうと）当社の内部プロセスや手順に違反したり、不正行為やその他の違法行為に従事したりするリスクにさらされています。そのような行為には、（1）FDAの法律および規制およびその他の同様の規制要件（そのような当局への真実で完全かつ正確な情報の報告を義務付ける法律を含む）、（2）cGMP要件を含む製造基準、（3）データプライバシー、セキュリティ、詐欺、悪用、および米国のその他の医療法規制に違反する意図的、無謀および/または過失による不正行為または当社への不正行為の開示が含まれます。そして海外、または (4) の法律 (真実、完全、正確さ) を要求する法律財務情報またはデータの報告。これらの法律の対象となる活動には、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用や不実表示、前臨床試験や臨床試験での不正データの作成、医薬品の違法な流用などもあり、規制上の制裁を受け、当社の評判に重大な損害を与える可能性があります。従業員やその他の第三者によるこれらの活動や不正行為を特定、防止、阻止することが常に可能であるとは限りません。このような活動を検出して防止するために講じた予防措置は、未知または管理されていないリスクや損失を管理したり、そのような法律や規制に従わなかったことに起因する政府の調査やその他の行動や訴訟から私たちを保護したりするのに効果的ではない可能性があります。さらに、私たちは、たとえ何も起こらなかったとしても、個人または政府が詐欺やその他の違法行為を含むそのような行為を申し立てるリスクにさらされています。そのような措置が当社に対して提起された場合、対応に多額の費用が発生する可能性があり、当社が自らを守ったり権利を主張したりすることに成功しなかった場合、それらの措置は当社の事業と財務結果に重大な影響を与える可能性があります。これには、重大な民事、刑事、行政上の罰則、損害賠償、金銭的罰金、汚職、メディケア、メディケイド、その他の連邦医療プログラムへの参加除外などが含まれますが、これらに限定されません、個人投獄、契約上の損害、風評被害、減少した利益と未来
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これらの法律違反の申し立てを解決するためにコーポレート・インテグリティ契約または同様の契約の対象となった場合の収益、追加の報告要件、監督、および当社の事業縮小は、当社の事業運営能力と経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、自社の情報技術システムと、CRO、メーカー、請負業者、コンサルタントのシステムに依存しています。エンタープライズ・リソース・プランニング（「ERP」）システムなどの社内コンピュータシステム、または当社のCRO、メーカー、その他の請負業者、コンサルタント、既存または将来の協力者のコンピュータシステムは、セキュリティやデータプライバシーの侵害、その他の当社の専有データや機密データ、従業員データ、または個人データへの不正または不適切なアクセス、使用、取得、破壊を被る可能性があり、その結果、追加費用や収益の損失が発生する可能性があります。重大な負債、当社の評判への危害、および当社の事業への重大な中断。
通常の事業過程で、知的財産、専有事業情報、個人情報など、大量の機密情報を収集、保管、送信します。セキュリティ対策が講じられているにもかかわらず、社内のコンピューターシステムやインフラストラクチャ、および現在および将来のCRO、メーカー、その他の請負業者、コンサルタント、既存または将来の協力者、その他の第三者サービスプロバイダーは、サイバーセキュリティ攻撃、ランサムウェア攻撃、侵害、意図的または偶発的なミスやエラー、その他の技術的障害など、さまざまな方法による不正アクセス、障害、または損害に対して脆弱です。これには、とりわけ次のものが含まれます。コンピューターウイルス、マルウェア、エクスプロイトパッチが適用されていない製品やサービスの脆弱性、不正アクセスの試み（盗まれた、または推測された認証情報を使用して第三者がシステムにアクセスすることを含む）、サービス拒否攻撃、フィッシング攻撃、サービスの中断、自然災害、火災、テロ、戦争、電気通信および電気障害、AIによって強化または促進される攻撃。サイバー脅威環境が進化するにつれて、これらの攻撃の頻度、持続性、巧妙さ、強度が高まり、検出がますます困難になり、幅広い動機と専門知識を持つ洗練されたグループや個人によって行われています。また、インターネット技術への依存やリモートで働く従業員の数により、サイバーセキュリティリスクが高まる可能性があります。これにより、サイバー犯罪者が脆弱性を悪用する機会が増える可能性があります。さらに、システムへの不正アクセスを取得したり、システムを妨害したりするために使用される手法は頻繁に変更され、標的に対して導入されるまで認識されないことが多いため、これらの手法を予測したり、適切な予防策を実施したりできない場合があります。また、長期間検出されないままになるセキュリティ違反が発生する可能性もあります。このような事態が発生し、当社の事業に支障をきたしたり、重要なデータやシステムに影響を与えたり、個人を特定できる情報や個人を特定できる健康情報を不正に取得またはアクセスしたり（HIPAA、HITECH、CCPA、GDPRなどの特定のプライバシー、サイバーセキュリティ、データ保護法違反）したりした場合、当社の製品候補開発プログラムと事業運営に重大な混乱が生じる可能性があります。多額の負債が発生します。また、個人情報や健康情報への不正アクセス、取得、破壊、改ざん、悪用が発生した場合は、個人や規制当局に通知する必要があります。これは、当社、または当社が戦略的関係を築いているベンダー、請負業者、組織が経験した侵害に起因する可能性があります。セキュリティ侵害に関連する通知やフォローアップ措置は、当社の評判に影響を与え、訴訟費用や是正費用などの多額の費用を当社が負担し、パートナー、顧客、利害関係者の信頼を失い、ひいては当社の事業運営と収益に長期的に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、製品候補を含む完了した、進行中、または将来の臨床試験で臨床試験データが失われると、規制当局の承認作業が遅れ、失われたデータを回復または再現するためのコストが大幅に増加する可能性があります。さらに、複数の臨床試験を並行して実施するという当社のアプローチにより、コンピューターシステムに侵入すると、開発のさまざまな段階にある多くのプログラムで、データが失われたり、データの整合性が損なわれたりする可能性があります。
また、製品候補の製造を第三者に依頼しています。そのコンピューターシステムに関連する同様の出来事も、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。中断やセキュリティ違反により、当社のデータやアプリケーションが失われたり損傷したり、機密情報や専有情報が不適切な開示になったりした場合、訴訟や政府の調査にさらされ、製品候補のさらなる開発と商品化が遅れ、特定の州、連邦、または国際的なプライバシーおよびセキュリティに関する法律に違反した場合は多額の罰金または罰則の対象となる可能性があります。。
私たちはERPシステムやその他の主要なビジネスシステムをSaaSプラットフォームで運用しています。したがって、私たちは業務の多くの面で、これらのシステムやこれらのサービスの第三者プロバイダーに依存しています。これらのサービスプロバイダーやシステムに障害が発生した場合、または商業的に合理的な条件でこれらのシステムに引き続きアクセスできない場合、またはまったく使用できない場合、同等のシステムが特定され、ライセンス供与または開発され、当社の業務に統合されるまで、業務が大幅に中断される可能性があります。この混乱は、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの保険契約は、そのような中断、障害、またはセキュリティ違反から生じる潜在的な損失を補償するには不十分かもしれません。さらに、そのような保険は、将来、経済的に合理的な条件では利用できなくなるか、まったく利用できなくなる可能性があります。さらに、私たちの保険は、私たちに対するすべての請求をカバーしているわけではなく、どのような場合でも高い控除額が適用される可能性があり、訴訟のメリットに関係なく、訴訟を弁護することは費用がかかり、経営陣の注意をそらす可能性があります。
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セキュリティインシデントの発生に加えて、第三者は、公開情報源、データブローカー、またはその他の手段から、当社に関する機密データを収集、収集、または推測することがあります。これにより、当社の競争上の優位性や市場での地位が損なわれる可能性があります。さらに、当社の従業員、従業員、またはベンダーによるジェネレーティブAIテクノロジーの使用の結果として、またはそれに関連して、会社の機密データが漏洩、開示、または明らかになる可能性があります。
私たちの研究開発活動の一部は中国で行われています。中国の法律、規則、規制の解釈と施行に関する不確実性、貿易戦争、国際関係の悪化、または中国における政情不安は、当社の事業、財政状態、経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、Bioduro-Sundiaを通じて中国で前臨床研究開発活動を行っています。Bioduro-Sundiaは米国が所有していますが、中国の法律、規則、規制に準拠しています。さらに、ヒマラヤ・セラピューティクス有限会社との契約は、中華人民共和国でのエバルストツグの臨床試験の開始に関するものです。中国の法制度は、成文法に基づく民法制度です。コモンロー制度とは異なり、先行判決を参考として引用することはできますが、先例的価値は限られています。さらに、中国の法制度は、政府の方針や内部規則に一部基づいています。その中には、適時に公表されなかったり、まったく公表されなかったりして、遡及的に効力が生じる可能性があります。その結果、違反が発生するまで、これらのポリシーや規則の違反に気付かない可能性があります。中国での行政手続きや裁判手続きは長期化する可能性があり、その結果、多額の費用がかかり、リソースや経営陣の注意が転用される可能性があります。中国の行政および裁判所当局は、法的および契約上の条件の解釈と実施においてかなりの裁量権を持っているため、行政および裁判手続の結果と、私たちが享受している法的保護のレベルを評価することは、米国またはEUの法制度よりも難しい場合があります。
私たちは中国の企業と取引を行っていますが、契約相手の一部が中国を対象とした法律の影響を受ける可能性があります。2022年9月12日に署名された「持続可能で安全で安心なアメリカのバイオエコノミーのためのバイオテクノロジーとバイオマニュファクチャリングイノベーションの推進」というタイトルの特定の大統領令は、製薬業界に影響を与え、米国内での医薬品製造を促進する可能性があります。さらに、BIOSECURE法というタイトルの法案など、特定の名前付き中国の「懸念されるバイオテクノロジー企業」が生産または提供するバイオテクノロジー機器またはサービスの米国連邦調達、および政府の契約、助成金、またはローンの履行にこれらの事業体のバイオテクノロジー機器またはサービスを使用する団体への融資や助成金、および連邦契約などを禁止する法案が議会で提案されています。2024年5月10日、下院はバイオセキュリティ法法案の更新版を発表しました。これにより、（1）バイオセキュリティ法の規定の適用を、法律の発効日より前に締結された契約または契約に基づいて対象となる特定のバイオテクノロジー企業が提供または生産するバイオテクノロジー機器およびサービスに関して、（2）新しいバイオテクノロジー企業の特定後5年間は、（1）2032年1月1日まで延期されます。提供または生産されるバイオテクノロジー機器およびサービスに関する懸念政府が将来的に懸念されるバイオテクノロジー企業として特定した団体が、法律の発効日前に締結した契約または合意に基づいている。
さらに、米国または中国政府の政策の変更、政情不安、または最近中国による台湾周辺での軍事演習の強化など、中国と台湾間の緊張の高まりを含む中国の不安定な経済状況が発生した場合、研究開発活動が中断される可能性があります。さらに、台湾に対する政治、軍事、または経済政策に関する米国と中国の間の意見の不一致は、さらなる論争の一因となる可能性があります。たとえば、貿易戦争は中国で製造される臨床材料のコスト増加につながる可能性があります。米中関係の悪化に起因するこれらの中断や失敗、および制限措置も、製品候補の商品化を妨げ、当社の競争力を損なう可能性があります。さらに、中国の現地通貨の価値の変動にさらされる可能性があります。将来、現地通貨が高騰すると、コストが増加する可能性があります。これらの不確実性は、当社が締結した契約を執行する能力、および研究開発活動を継続する能力を妨げる可能性があり、当社の事業、財政状態、経営成績に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。
現在の事業は2か所に集中しています。私たちまたは私たちが頼りにしている第三者は、地震、山火事、その他の自然災害によって悪影響を受ける可能性があり、私たちの事業継続計画と災害復旧計画では、重大な災害から私たちを適切に保護できない可能性があります。
現在の事業の一部はカリフォルニア州サンディエゴの施設にあり、研究開発活動の一部はBioduro-Sundiaとの取り決めを通じて中国で行われています。洪水、火災、爆発、地震、異常気象、疫病やパンデミック、電力不足、電気通信障害、その他の自然または人為的な事故や事件など、計画外の出来事により、当社の施設または第三者の委託製造業者の製造施設を十分に活用できなくなると、当社の事業運営能力、特に日常的に重大な悪影響が生じ、当社に重大な悪影響を及ぼす可能性があります財務状況と運営状況。これらの施設にアクセスできなくなると、コストが増加したり、製品候補の開発が遅れたり、事業運営が中断されたりする可能性があります。地震、山火事、その他の自然災害は、当社の事業をさらに混乱させ、当社の事業、財務状況、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。自然災害、停電、その他の出来事により本社の全部または大部分を使用できなくなり、研究施設などの重要なインフラが損傷した場合
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または第三者の委託製造業者の製造施設、またはその他の理由で業務が中断された場合、当社が長期間事業を継続することが困難になったり、場合によっては不可能になったりする場合があります。私たちが実施している災害復旧計画と事業継続計画は、重大な災害などが発生した場合には不十分であることが判明する可能性があります。当社の災害復旧計画と事業継続計画は限定的であるため、多額の費用が発生する可能性があり、事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。リスク管理方針の一環として、私たちは保険の適用範囲を当社の事業に適切と思われる水準に維持しています。ただし、これらの施設で事故や事件が発生した場合、損害や損失を賄うのに十分な保険金額を保証することはできません。事故や事件、その他の理由により、当社の施設、または第三者の委託製造業者の製造施設が稼働できなくなった場合、たとえ短期間であっても、当社の研究開発プログラムの一部またはすべてが被害を受ける可能性があります。事業の中断は、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、当社の治療用抗体はすべて、失われるリスクを減らすために複数の場所に保管されているマスターセルバンクの細胞から始めて製造されています。万が一、壊滅的な事故でセルバンクが失われた場合でも十分なバックアップは取れると信じており、セルバンクの輸送には予防策を講じていますが、複数のセルバンクが失われ、セルバンクの交換が必要になったために製造に深刻な影響が及ぶ可能性があります。
私たちの事業は、国際的に事業を行うことに伴う経済的、政治的、規制的、その他のリスクの影響を受けます。
私たち、私たちの協力者またはライセンシーは、中国、EU、オーストラリア、ニュージーランド、日本を含む米国外で、製品候補の規制当局の承認を求めることがあります。さらに、ヒマラヤ・セラピューティクス有限会社との契約に基づき、中華人民共和国で臨床試験を実施しています。したがって、必要な承認を得た場合、海外での事業に関連して、次のような追加のリスクにさらされることが予想されます。
さらに、2022年2月にロシアとウクライナの間で武力紛争が激化し、2023年10月には、ガザ地区を含むイスラエルとハマスの間で武力紛争が激化しました。さらなる制裁、禁輸措置、地域の不安定性の増大、地政学的な変化、その他のマクロ経済状況、為替レート、サプライチェーン、金融市場への悪影響など、これらの紛争のより広範な影響を予測することはできません。当社の国際事業に関連するこれらおよびその他のリスクは、収益性の高い事業を達成または維持する当社の能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、COVID-19パンデミックを含む健康上の流行やアウトブレイクに関連するリスクに直面しています。これにより、前臨床研究が大幅に中断されたり、臨床試験への患者の登録に影響が出たり、必要な規制当局の承認の取得が遅れたり妨げられたりする可能性があります。
私たちは、健康上の流行や伝染病の発生に関連するリスクに直面しています。伝染病の発生は、健康危機が広範囲に及び、一般的な商業活動や多くの国の経済や金融市場に悪影響を及ぼす可能性があります。新型コロナウイルスの場合はそれが発生しています。米国連邦政府はCOVID-19パンデミックに関連する公衆衛生上の緊急事態の終結を宣言し、世界中の多くの活動が正常に戻りましたが、過去のCOVID-19パンデミックにより、政府は旅行禁止や制限、特に検疫、定置避難命令または完全封鎖命令、事業制限や閉鎖など、数多くの封じ込め措置を実施するようになりました。
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私たちは、職場の方針、慣行、手続きに関する連邦、州、地方自治体からの勧告に従い、今後も従う予定です。私たちは、リモート臨床モニタリングを含め、臨床試験に適用されるすべてのガイドラインを遵守しています。パンデミックの潜在的な影響を引き続き監視していますが、COVID-19の蔓延を最小限に抑えることを目的とした多くの規制が米国やその他の国で緩和または解除されたとしても、全体的な影響が当社の事業、財務状況、経営成績、および見通しにどのような影響を与えるかは定かではありません。
さらに、過去のCOVID-19パンデミックは、複数のスポンサーの多くの医薬品候補の臨床試験に深刻な影響を及ぼしており、将来も深刻な影響を及ぼしている可能性があります。COVID-19パンデミックが当社の前臨床および臨床試験業務にどの程度影響するかは不明であり、COVID-19とその変異株の再発の重症度や期間など、将来の動向によって異なります。現在までに、実施している臨床試験に関するものを含め、事業の中断はわずかですが、パンデミックの結果としての非物質的な障害も発生しています。COVID-19またはその亜種の再発は、当社の臨床試験運営に悪影響を及ぼす可能性があります。これには、医療提供者として、その地域で流行が発生した場合にCOVID-19への曝露が高まる可能性のある患者、主任研究者、施設スタッフを募集して維持する能力も含まれます。臨床試験のデータをモニタリングするため、または臨床試験を実施するための当社の旅行能力、治験に登録された患者の旅行能力、治験実施地のスタッフの旅行能力の中断または制限、ならびに当社の施設または臨床試験パートナーおよびその委託製造業者の施設の一時的な閉鎖は、当社の臨床試験活動に悪影響を及ぼします。さらに、私たちは、臨床試験からのデータ収集を含め、前臨床研究や臨床試験の管理、モニタリング、その他の実施において、独立した臨床研究者、CRO、その他の第三者サービスプロバイダーに支援を依頼しています。アウトブレイクが発生すると、当社のプログラムに十分な時間とリソースを費やしたり、私たちのために仕事をするために現場に出向いたりする能力が損なわれる可能性があります。同様に、私たちの前臨床試験は、COVID-19のパンデミックによって遅れたり中断されたりする可能性があります。その結果、当社の前臨床研究や臨床試験、特定の規制当局への提出書類のデータ読み出しの予定スケジュールに悪影響が及ぶ可能性があり、製品候補の規制当局の承認を得て商品化する能力に悪影響を及ぼし、運営費が増加し、当社の事業、財政状態、経営成績、見通しに重大な悪影響を及ぼします。
第三者への依存に関連するリスク
私たちは、特定の製品候補の開発と商品化のために第三者と協力関係を結んでおり、将来的には提携を検討する可能性があります。そのようなコラボレーションの締結に失敗した場合、またはそのようなコラボレーションが成功しなかった場合、特許取得済みのテクノロジープラットフォームと結果として得られる製品候補の市場ポテンシャルを活用できない可能性があります。
私たちは、特定の製品候補の開発と商品化のために第三者と協力関係を結んでおり、将来的には提携を検討する可能性があります。さらに、現在、一部のCaB製品候補の開発と商品化のための潜在的な第三者協力者を探しています。私たちのコラボレーションに関しては、そして将来のライセンス契約やコラボレーション契約に当てはまると予想されることですが、既存または将来の協力者が製品候補の開発または商品化に費やすリソースの量とタイミングについては、私たちが管理できていますし、そうなると予想されます。これらの取り決めから収益を生み出すことができるかどうかは、既存または将来の協力者がライセンス対象として追加の製品候補を選択する意欲、および支払い義務を果たし、これらの取り決めで割り当てられた機能を首尾よく果たす能力と意欲にかかっています。
私たちの既存のコラボレーション契約は、現在、そして私たちの製品候補が関与する将来のコラボレーションは、私たちに次のリスクをもたらします。
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コラボレーション契約は、製品候補の開発や商品化を最も効率的な方法で実現しないか、まったく結びつかない場合があります。私たちの協力者が企業結合に関与した場合、製品開発または商品化プログラムの継続的な追求と重点が遅れたり、減少したり、中止されたりする可能性があります。
既存または将来の協力者が当社の既存または将来の協力契約に基づく開発努力を中止した場合、またはそれらの契約のいずれかが終了した場合、私たちはそれらの契約に基づく約束された資金を失い、これらのコラボレーションが商用製品につながらず、当社の特許取得済みのCaB技術プラットフォームの評判が損なわれる可能性があります。
研究開発コラボレーションからの収益は、コラボレーションの継続、コラボレーションの対象となるプログラムの数の開始と拡大、マイルストーンの達成、そして私たちの研究から開発された将来の製品から得られるロイヤリティ（もしあれば）によって決まります。製品候補の開発をうまく進められなかったり、マイルストーンを達成できなかったりすると、既存または将来のコラボレーション契約に基づくマイルストーン支払いによる収益と現金資源は、予想を大幅に下回ります。
当社の製品候補を発展させる能力は、特定のプログラムで使用している特定のテクノロジーを頼りにしている第三者によって制限される場合があります。当社の製品候補または当社の特許取得済みのCaB技術プラットフォームに基づいて他の候補を開発している第三者が、開発、規制当局の承認、または商品化において遅延または失敗を経験した場合、たとえその失敗が当社のCab技術によるものでなくても、私たち、他の製品候補、および当社の特許取得済みのCaB技術プラットフォームに悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、現在または将来の協力者のいずれかが当社との契約を終了した場合、新しい協力者を引き付けることがより困難になり、ビジネス界や金融界における当社の認識や株価に悪影響を及ぼす可能性があります。
商品化コラボレーションの確立に成功しない可能性があり、承認された場合、製品候補の商品化に悪影響を及ぼす可能性があります。
時々、大手バイオテクノロジー企業やバイオ医薬品企業など、追加のコラボレーションを検討し、戦略的に魅力的であれば、追加のコラボレーションを模索することがあります。協力者をめぐる競争は激しく、そのような取り決めは交渉、文書化、実施が複雑で時間がかかり、維持するにはかなりのリソースが必要になる場合があります。新しいコラボレーションは、私たちにとって最適ではない条件で行われる可能性があり、たとえば、製品候補の開発や承認が遅れたり、承認された製品候補の販売が期待に応えられなかったり、コラボレーターがコラボレーションを終了したりすると、新しいコラボレーションを維持できなくなる可能性があります。
さらに、協力者が当社の製品候補の商品化に十分なリソースを投入しなかったり、商品化の取り組みに失敗したりする可能性があります。その場合、そのような製品候補の商品化が遅れたり終了したりして、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。さらに、コラボレーションやその他の条件は
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私たちが確立した取り決めは、私たちにとって有利ではないかもしれませんし、好意的ではないと認識されるかもしれません。それは私たちの事業、財政状態、経営成績、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
前臨床試験や臨床試験の実施を委託している第三者が、契約上の要求どおりに実施しなかったり、規制や法的要件を満たさなかったり、予定された期限に間に合わなかったりすると、当社の事業、財政状態、経営成績、見通しに重大な悪影響が及ぶため、開発プログラムが遅れる可能性があります。
私たちは、進行中の臨床試験と前臨床試験の実施、監督、監視を第三者の研究者、CRO、データ管理機関、コンサルタントに頼っており、今後も頼り続けることを期待しています。私たちはこれらの第三者に頼っており、前臨床試験や臨床試験を独立して実施する能力がないため、前臨床試験や臨床試験のタイミング、質、その他の側面を自分たちで実施する場合よりもコントロールできなくなっています。これらの調査員、CRO、コンサルタントは当社の従業員ではないため、開発プログラムに費やす時間とリソースは限られています。これらの第三者は、他の事業体（競合他社を含む）と契約関係を結んでいる場合があり、そのために当社の開発プログラムから時間とリソースを引き出す可能性があります。私たちが契約している第三者は、前臨床試験や臨床試験を熱心に、慎重に、またはタイムリーに実施しない可能性があり、その結果、前臨床試験や臨床試験が遅れたり、失敗したりする可能性があります。たとえば、FDAは、BA3182の第1相試験のサイトが研究プロトコルに従っていないため、そのサイトの1つを部分的に臨床保留にしました。FDAは他のサイトを臨床保留にしておらず、BA3182の第1相試験を進めています。
受け入れ可能な第三者と商業的に合理的な条件で契約を結ばなかったり、まったく契約しなかったり、これらの第三者が契約上の義務を果たさなかったり、前臨床試験や臨床試験の実施に関する法的および規制上の要件を満たさなかったり、予定された期限に間に合わなかったりすると、開発プログラムが遅れたり、悪影響を受ける可能性があります。さらに、INDを提出して臨床開発を開始する前に完了する必要のある特定の前臨床試験を実施したり、薬理学的評価や毒物学的評価を含む臨床開発を継続したりするために、さまざまな動物の入手可能性にも依存しています。現在、米国、EU、中国で研究を行う企業からの需要が高まっているため、医薬品開発に利用できる動物が不足しています。これにより、前臨床試験用の動物を入手するコストが劇的に増加し、不足が続くと、開発スケジュールが遅れる可能性もあります。いずれにしても、前臨床試験と臨床試験のそれぞれが一般的な治験計画、試験プロトコル、および規制要件に従って実施されるようにする責任があります。FDAは、前臨床試験はGLPに従って実施し、臨床試験はGCPに従って実施することを義務付けています。これには、データと報告された結果が信頼できて正確であり、臨床試験参加者の権利、完全性、機密性が保護されていることを確認するために、前臨床試験と臨床試験の結果の設計、実施、記録、報告が含まれます。私たちが管理していない第三者に依存しているからといって、これらの責任や要件が軽減されるわけではありません。当社の前臨床試験および臨床試験における不利な展開または遅延は、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、前臨床試験や進行中の臨床試験のための製品候補の製造を第三者に依頼しています。今後の臨床試験、そして最終的には商品化に向けて、今後もそうしていく予定です。このような第三者への依存は、承認された場合、候補製品または製品が十分な数量、または許容できるコストで入手できないリスクを高め、開発や商品化の取り組みを遅延、阻止、または損なう可能性があります。
私たちは、前臨床および臨床試験の製品サプライ品や製品候補の作成に使用される原材料の製造を第三者の委託製造業者に任せており、今後も頼り続けることを期待しています。私たちはそのような物資を生産するための製造施設を所有しておらず、長期的な製造契約も結んでいません。さらに、製品候補の原材料は、場合によっては、単一の供給元から調達されていることもあります。製造、供給、保管の問題などの結果として、何らかの理由で、当社の製品候補または将来の製品候補のどれかが予期せぬ供給を失った場合、保留中または進行中の臨床試験の遅延、中断、中断、中断、中止が発生したり、再開または再試行を求められたりする可能性があります。当社の前臨床および臨床開発製品の供給または原材料が制限されたり、中断されたり、満足のいく品質であったり、許容できる価格で入手可能になったりしないことを保証することはできません。特に、適格な交換品の数は限られているため、メーカーを交換するには多大な労力と専門知識が必要になる場合があります。製品候補の製造に必要な技術的スキルや技術は、元のメーカー独自のものや独自のものである場合があり、そのようなスキルや技術を別の第三者に移転するのが難しく、実行可能な代替手段が存在しない場合があります。これらの要因により、そのようなメーカーへの依存度が高まるか、別の第三者に当社の製品候補を製造させるためにそのようなメーカーからライセンスを取得する必要があります。
製品候補のいずれかの規制当局の承認申請を提出した場合、委託製造業者が製品候補を製造するために使用する施設は、FDAまたは他の規制当局による検査の対象となります。当社の委託製造業者が、当社の仕様やFDAなどの厳しい規制要件に適合する材料をうまく製造できない場合、またはFDAやその他の規制当局に受け入れられるコンプライアンス状態を維持できない場合、製品候補の承認が遅れたり、代替の製造施設を探す必要が生じたりする可能性があります。承認された場合、製品候補の開発、規制当局の承認の取得、または販売の能力に大きな影響を与えます。
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製品候補について規制当局の承認が得られれば、引き続き第三者メーカーに頼ることを期待しています。製品候補の第三者製造品を入手または維持できない場合、または商業的に合理的な条件で製造できない場合、製品候補の開発と商品化が成功しない可能性があります。サードパーティメーカーと契約を結ぶことができたとしても、サードパーティメーカーに依存することには、次のような追加のリスクが伴います。
さらに、私たちはサプライヤーと重要な長期契約を結んでおらず、原材料や生産をめぐって他の企業と競争しています。現在の供給源からの原材料の供給が大幅に中断されたり、供給が途絶えた場合、同等の品質の代替材料サプライヤーを許容できる価格で見つけることができなかったり、まったく見つからなかったりする可能性があります。さらに、需要が大幅に増加した場合、または既存のサプライヤーを交換する必要がある場合、私たちが受け入れられる条件で原材料の追加供給を見つけることができないか、まったく見つけられない場合があります。また、要件を満たしたり、注文をタイムリーに処理したりするのに十分な能力を備えたサプライヤーを見つけることができない場合があります。適切なサプライヤーを特定することは複雑なプロセスであり、そのサプライヤーの品質管理、即応性とサービス、財務の安定、労働、その他の倫理的慣行に満足する必要があります。既存の供給源を拡大できたとしても、当社の方法、製品、品質管理基準に関するサプライヤーのトレーニングに時間がかかるため、生産が遅れたり、コストが増加したりする可能性があります。
バイオテクノロジー製品の製造は複雑で、製造業者は生産においてしばしば困難に直面します。当社または第三者メーカーのいずれかが材料の損失に遭遇した場合、または第三者メーカーのいずれかが他の問題に遭遇した場合、または契約上または規制上の義務を遵守しなかった場合、臨床試験用の製品候補または製品を患者に提供する当社の能力は、承認されると、製品候補の開発または商品化が遅れたり中止されたりする可能性があります。
バイオテクノロジー製品の製造は複雑で、高度な製造技術やプロセス制御の開発など、多大な専門知識と設備投資が必要です。私たちと委託製造業者は、臨床試験で使用される生物製剤、および承認された場合は市販製品の製造に関するCGMP、規制、ガイドラインを遵守しなければなりません。製品候補の臨床試験を実施するには、私たちと既存および将来の協力者は、cGMPに従ってそれらを大量に製造する必要があります。バイオテクノロジー製品の製造業者は、生産中、特に初期生産のスケールアップと検証においてしばしば困難に直面します。さらに、当社の製品または製品が製造されている製造施設で微生物、ウイルス、その他の汚染が発見された場合、汚染の調査と是正のため、そのような製造施設を長期間閉鎖する必要がある場合があります。原材料の入手や供給が遅れると、製品の開発に必要な期間が延びる可能性もあります。さらに、製造方法の変更により、臨床ブリッジング研究を含む比較可能性調査が必要になる場合があり、その結果、製品候補の承認プロセスが遅れる可能性があります。
私たちの治療用抗体はすべて、細胞バンクの細胞から始めて製造されています。cGMPに従って、製造された抗体ごとに1つのマスターセルバンクを作成し、紛失のリスクを減らすために複数の場所に保管しています。また、特定の製造された抗体用のワーキングセルバンクも作成しました。万が一、壊滅的な事故でセルバンクが失われた場合でも十分なバックアップは取れると信じており、セルバンクの輸送には予防策を講じていますが、複数のセルバンクが失われ、セルバンクの交換が必要になったために製造に深刻な影響が及ぶ可能性があります。
当社の製品候補または製品の製造に関連する安定性やその他の問題が将来発生しないことを保証することはできません。さらに、私たちのメーカーは、資源の制約や労働争議や不安定な政治環境の結果として、製造上の困難に直面する可能性があります。たとえば、COVID-19パンデミックが及ぼす影響の程度
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製品候補の開発に十分な供給品を調達できるかどうかは、COVID-19とその亜種の再発の深刻さや期間など、今後の動向に左右されます。私たちのメーカーがこれらの問題に直面したり、契約上の義務を遵守しなかったりした場合、計画されている臨床試験の患者には候補製品を、承認された製品を患者に提供したり、製品を患者に提供したりする当社の能力は危険にさらされます。臨床試験用品の供給が遅れたり中断したりすると、計画された臨床試験の完了が遅れたり、臨床試験プログラムの維持に関連するコストが増加したり、遅延期間によっては、追加費用をかけて新しい臨床試験を開始したり、臨床試験を完全に中止したりする可能性があります。当社の製品候補または製品の臨床的または商業的製造に影響を与える不利な進展により、出荷の遅延、在庫不足、ロットの不足、製品の撤回またはリコール、またはその他の製品候補または製品の供給の中断、または規制当局による執行措置が発生する可能性があります。また、製品候補や仕様を満たさない製品、費用のかかる是正作業、またはより費用のかかる代替品を探すために、在庫の償却やその他の費用が発生する場合もあります。したがって、サプライチェーンのあらゆるレベルで直面する失敗や困難は、当社の事業に悪影響を及ぼし、当社の製品候補または製品の開発と商品化を遅らせたり妨げたりする可能性があります。また、当社の事業、財政状態、経営成績、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
知的財産に関するリスク
私たちが開発する製品候補や技術の知的財産権を取得、維持、保護できない場合、または取得する知的財産保護の範囲が十分に広くない場合、第三者が当社と同様または同一の製品や技術を開発して商品化する可能性があり、市場で効果的に競争できない可能性があります。
私たちの成功は、製品候補について、他者の知的財産権のライセンス供与を含め、特許やその他の形態の知的財産権を取得および維持する能力、製品候補の開発と製造に使用された方法、および当社の製品候補を使用して患者を治療する方法、ならびに企業秘密を保護し、第三者が当社の所有権を侵害することを防ぎ、他者の所有権を侵害することなく事業を行う能力に一部依存しています。特許手続きには費用と時間がかかります。また、すべての法域で、製品候補の特定の側面について、適時に、妥当な費用で特許を申請できない場合や、まったく申請できない場合があります。当社の既存の発行および付与された特許、および当社が取得する将来の特許は、他の人が当社の技術を使用したり、競合する製品や技術を開発したりすることを妨げるほど広範ではない可能性があります。出願中の特許出願のいずれかが特許の発行または付与につながるという保証はありません。また、発行または付与された特許のいずれかが後で無効または執行不能であることが判明しないこと、発行または付与された特許に、当社の製品候補をカバーしたり、競合他社から有意義な保護を提供したりするのに十分な範囲の請求が含まれるという保証はありません。
さらに、バイオテクノロジーやバイオ医薬品企業の特許上の立場は、複雑な法的および事実上の問題が伴うため、非常に不確実です。当社の所有権を第三者による不正使用から保護できるのは、現在および将来の専有技術と製品候補が有効かつ法的強制力のある特許の対象となっているか、企業秘密として効果的に維持されている場合に限られます。第三者が当社の所有権を開示または不正流用した場合、市場における当社の地位に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、たとえ異議申し立てがなくても、当社の特許や特許出願は、当社の知的財産を十分に保護できなかったり、製品候補に独占権を与えたり、他社が当社の特許請求に基づいて設計することを妨げたりする可能性があります。
一度付与された特許は、許可または付与後一定期間、裁判所または特許庁または同様の手続きで、異議申し立て、干渉、再審査、付与後の審査、当事者間審査、当事者間審査、無効化または派生訴訟の対象となることがあります。その間、第三者は付与された特許に対して異議を申し立てることができます。長期間続く可能性のあるこのような手続きの過程で、特許権者は、許可または付与された特許請求の範囲を制限せざるを得なかったり、許可または付与された請求を完全に失ったりする可能性があります。これまで、私たちは欧州特許庁（EPO）での特許異議申立手続の当事者でしたが、将来的にはEPOでの特許異議申立手続や他の外国の特許庁での同様の手続きの当事者になる可能性があります。さらに、次のことは保証できません。
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製品候補に関して当社が保有、取得、または追求している特許および特許出願によって提供される保護の幅または強さに異議が唱えられたり、製品候補に有意義な独占権を提供できなかったりすると、当社の技術を実践したり、製品候補を商品化する当社の能力が脅かされる可能性があります。私たちは、もしあれば、どの特許が発行されるのか、そのような特許の幅広さ、または発行された特許が無効で執行不能であることが判明したり、第三者から脅迫されたりするかどうかについて、いかなる保証もできません。さらに、当社の出願の特許請求の対象となる主題を誰が最初に発明したかを決定するために、第三者によって誘発されたり、特許庁や裁判手続で干渉または派生手続きが開始されたりすることがあります。
第三者からライセンスを取得する場合、状況によっては、特許出願の準備、出願、審査を管理したり、第三者からライセンスした技術を対象とする特許を維持したりする権利がない場合があります。また、ライセンスされた特許権を行使するためにライセンサーの協力を求める場合がありますが、そのような協力が提供されない場合があります。したがって、これらの特許や出願は、当社の事業の最善の利益と一致する方法で訴追および執行されない場合があります。さらに、必要なライセンスを取得した場合、それらのライセンスに基づく義務が発生する可能性が高く、それらの義務を履行しなかった場合、ライセンサーはライセンスを終了する権利を与えられる可能性があります。必要なライセンスの終了は、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
企業秘密の機密を守ることができなければ、私たちのビジネスと競争上の地位が損なわれるでしょう。
製品候補の特定の側面について特許保護を求めることに加えて、機密情報や未特許のノウハウを含む企業秘密も、競争力を維持する上で重要であると考えています。私たちは、従業員、企業の協力者、外部の科学協力者、CRO、委託製造業者、コンサルタント、アドバイザー、その他の第三者など、そのような知識にアクセスできる当事者と秘密保持契約を結ぶことで、企業秘密や機密保持のノウハウを保護しようとしています。また、従業員やコンサルタントと、機密保持および発明または特許譲渡契約を締結し、機密保持と発明または特許譲渡契約を締結し、発明を当社に譲渡することを義務付けています。また、施設の物理的なセキュリティと、情報技術システムの物理的および電子的なセキュリティを維持することにより、データ、企業秘密、ノウハウの完全性と機密性を維持するよう努めています。不正使用や開示を監視することは難しく、独自の技術を保護するために講じた措置が効果的かどうかはわかりません。当社の企業秘密やその他の専有情報や機密情報が開示されないこと、または競合他社が当社の企業秘密にアクセスしないことを保証することはできません。このような努力にもかかわらず、これらの当事者のいずれかが契約に違反し、当社の企業秘密を含む当社の専有情報を開示する可能性があり、そのような違反に対する適切な救済策を得ることができない場合があります。ある当事者が企業秘密を違法に開示または不正流用したという申し立てを強制することは難しく、費用と時間がかかり、結果は予測できません。さらに、米国および特定の外国の法域の一部の裁判所では、企業秘密を保護する意思があまりないか、保護したくない場合があります。私たちの企業秘密のいずれかが競合他社によって合法的に取得されたり、独自に開発されたりした場合、競合他社がその技術や情報を使用して当社と競争することを妨げる権利はありません。当社の企業秘密のいずれかが競合他社に開示されたり、競合他社が独自に開発したりすると、当社の競争力が損なわれる可能性があります。
企業秘密とノウハウは、時間の経過とともに、独立した開発、ジャーナル記事の発行、および技術に熟練した人材の企業から企業へ、または学者から業界の科学職への移動を通じて、業界内で広まるため、企業秘密とノウハウを保護することは困難です。私たちの企業秘密のいずれかが競合他社によって合法的に取得されたり、独自に開発されたりした場合、そのような競合他社がその技術や情報を使用して当社と競争することを妨げる権利はなく、それが当社の競争力を損なう可能性があります。当社の技術に関連する知的財産の第三者への重要な開示を防ぐことができなければ、市場における競争上の優位性を確立または維持することができず、当社の事業、経営成績、および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。企業秘密や専有情報を適切に保護できたとしても、そうでなければ私たちの企業秘密が知られるようになったり、競合他社が独自に発見したりする可能性があります。競合他社は、当社の知的所有権、当社を中心としたデザインを故意に侵害する可能性があります
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保護された技術、または私たちの知的財産権の範囲外となる独自の競争力のある技術を開発しています。私たちの企業秘密のいずれかが競合他社によって合法的に取得されたり、独自に開発されたりした場合、特許保護がなければ、競合他社または競合相手がその技術や情報を使用して当社と競争することを防ぐ権利はありません。競合他社の製品から市場を守るために企業秘密が適切に保護されていない場合、他社が当社の製品候補や発見技術を悪用して競合製品候補を特定して開発する可能性があり、その結果、当社の競争力や事業に悪影響が及ぶ可能性があります。
当社の特許条件は、当社の製品候補に対する当社の競争力を十分な期間保護しない可能性があります。
特許の寿命は限られています。米国では、すべての維持費が適時に支払われれば、特許の自然失効は通常、米国の非暫定的な最も早い発効日から20年後です。さまざまな延長が可能ですが、特許の存続期間とそれがもたらす保護は限られています。私たちの技術や製品候補を対象とする特許が取得されたとしても、特許の有効期限が切れると、競争にさらされる可能性があります。当社が発行した特許は、2030年から2040年の間に失効します。ただし、そのような特許に対して追加の特許延長が可能になる場合があります。出願中の特許出願に対して特許が発行された場合、出来上がった特許は2030年から2044年の間に失効すると予測されます。さらに、そのような特許に対して可能な特許延長の可能性もあります。新製品候補の開発、テスト、規制審査には時間がかかるため、そのような候補を保護する特許は、候補が商品化される前または直後に失効する可能性があります。その結果、当社が所有しライセンスしている特許ポートフォリオでは、当社と類似または同一の製品の商品化から他者を除外するだけの十分な権利が得られない場合があります。
製品候補の特許期間延長を取得しないと、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。
当社の製品候補に対するFDAの販売承認のタイミング、期間、詳細によっては、1984年の医薬品価格競争および特許期間回復法またはハッチ・ワックスマン改正により、当社の米国特許の1つまたは複数が限定的な特許期間の回復の対象となる場合があります。ハッチ・ワックスマン改正では、製品開発およびFDA規制審査プロセス中に失われた特許期間の補償として、最長5年間の特許回復期間が認められています。FDAの規制審査プロセス中に失われた特許期間の補償として、FDAが承認した製品ごとに最大1つの特許を延長できます。特許期間の延長では、製品の承認日から合計14年を超えて特許の残存期間を延長することはできません。延長できるのは、承認された医薬品、その使用方法、または製造方法に関するクレームのみです。製品候補の規制当局の承認があれば、特定の外国でも特許期間の延長が可能になる場合があります。ただし、適用期限内に申請しなかったり、関連特許の有効期限前に申請しなかったり、その他の理由で適用要件を満たせなかったりするなどの理由で、延長が認められない場合があります。さらに、適用される期間または与えられる特許保護の範囲は、私たちが要求または要求するよりも短い可能性があります。特許期間の延長または回復が得られない場合、またはそのような延長の期間が当社の要求または要求よりも短い場合、競合他社は特許の有効期限が切れた後に競合製品の承認を得る可能性があり、当社の収益は、場合によっては大幅に減少する可能性があります。さらに、これが発生した場合、競合他社は、当社の臨床および前臨床データを参照して、開発と試験への投資を活用し、そうでない場合よりも早く製品を発売する可能性があります。
最近の特許改革法により、当社の特許出願の審査および発行された特許の執行または抗弁をめぐる不確実性とコストが増大する可能性があります。
2011年9月、リーヒー・スミスアメリカ発明法、またはリーヒー・スミス法が成立しました。リーヒー・スミス法には、米国特許法に対する多くの重要な変更が含まれています。これらには、特許出願の処理方法に影響する条項や、特許訴訟にも影響を与える可能性のある条項が含まれます。特に、リーヒー・スミス法に基づき、米国は2013年3月に「最初に出願する発明者」制度に移行しました。この制度では、特許性に関する他の要件が満たされている場合、最初に特許出願を行った発明者が、請求された発明を他の当事者が最初に発明したかどうかにかかわらず、特許を受ける権利があります。2013年3月以降、当社より先にUSPTOに特許出願または出願を行った第三者は、たとえその第三者によって発明される前に当社が発明を行ったとしても、私たちの発明を対象とする特許を授与される可能性があります。そのためには、発明から特許出願までの時間を事前に把握しておく必要があります。さらに、有効で法的強制力のある特許を取得して維持できるかどうかは、私たちの技術と先行技術の違いによって、私たちの技術が先行技術よりも特許性があるかどうかにかかっています。米国およびその他のほとんどの国での特許出願は、出願後または発行までの間は秘密にされるため、（i）製品候補に関連する特許出願を提出したか、（ii）当社の特許または特許出願で主張されている発明のいずれかを最初に発明したのが当社であったかどうかは定かではありません。
リーヒー・スミス法には、特許出願の手続き方法に影響する重要な変更がいくつか含まれています。また、特許訴訟にも影響する可能性があります。これらには、特許出願中に第三者によるUSPTOへの先行技術の提出を許可することや、USPTOが管理する付与後の手続き（PGR、知的財産権、派生手続を含む）による特許の有効性を侵害するための追加手続きの提供が含まれます。そのような提出または手続きにおける不利な決定は、当社の特許権の範囲または執行可能性を狭めたり、無効にしたりして、当社の競争力に悪影響を及ぼす可能性があります。
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USPTOの手続きでは、米国連邦裁判所で適用される特許請求を無効にするために必要な証拠基準よりも低い証拠基準が適用されるため、地方裁判所の訴訟で最初に提示された場合、同じ証拠では請求を無効にするには不十分であっても、第三者がUSPTOの手続きでUSPTOが請求を無効とするのに十分な証拠を提供する可能性があります。したがって、第三者がUSPTOの手続きを利用して、地方裁判所の訴訟で被告として第三者が最初に異議を申し立てたとしても無効にはならなかったであろう特許請求を無効にしようとする可能性があります。したがって、リーヒー・スミス法とその施行により、当社または当社のライセンサーの特許出願の審査および弁護、および発行された特許の執行または防御をめぐる不確実性とコストが増大する可能性があり、これらはすべて、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
米国の特許法や他の国の法律が変更されると、一般的に特許の価値が低下し、製品候補を保護する能力が損なわれる可能性があります。
他のバイオ医薬品企業と同様に、私たちの成功は知的財産、特に特許に大きく依存しています。バイオ医薬品業界で特許を取得して行使するには、技術的にも法的にも非常に複雑です。したがって、バイオ医薬品特許の取得と執行には費用と時間がかかり、本質的に不確実です。米国およびその他の国の特許法または特許法の解釈のいずれかの変更は、当社の知的財産の価値を低下させ、特許出願の審査および発行された特許の執行または防御に関する不確実性とコストを増大させる可能性があります。当社の特許または第三者の特許で許可または強制される可能性のある請求の範囲を予測することはできません。さらに、議会やその他の外国の立法機関は、私たちにとって不利な特許改革法を可決する可能性があります。
たとえば、米国最高裁判所は近年、いくつかの特許訴訟について判決を下しており、特定の状況で利用できる特許保護の範囲を狭めたり、特定の状況で特許所有者の権利を弱めたりすることがあります。将来の特許取得能力に関する不確実性が高まることに加えて、このような事象の組み合わせにより、いったん取得した特許の価値に関しても不確実性が生じています。米国議会、米国連邦裁判所、USPTO、または外国の管轄区域の同様の当局の決定によっては、特許を管理する法律や規制が予測できない方法で変更され、新しい特許を取得したり、既存の特許や将来取得またはライセンスする可能性のある特許を行使したりする能力が弱まる可能性があります。
他の企業や組織が、当社または当社のライセンサーの特許権に異議を申し立てたり、製品の開発や商品化を妨げる特許権を主張したりする場合があります。
CAB治療は新しい科学分野です。私たちは、CaB治療用特許、およびCaB治療用タンパク質の発見と製造に使用されるさまざまな技術の付与と発行を取得しています。当社が所有またはライセンスしている米国および世界中の主要市場での発行済み特許および出願中の特許は、抗体および免疫調節治療薬の発見、開発、製造、商品化に関連するさまざまな方法、組成、プロセスを主張しています。具体的には、物質のCaB組成、その開発、使用方法を対象とした特許、特許出願、その他の知的財産のポートフォリオを所有しています。
抗体と免疫調節治療薬の分野が成熟するにつれて、特許出願は世界中の国内特許庁によって処理されています。どの特許が発行されるか、発行される場合は、いつ、誰に、どのような請求権で発行されるかについては不確実です。さらに、第三者が私たちの知的財産権を無効にしようとする可能性があります。私たちの権利に直接異議を唱えなくても、紛争は知的財産権の弱体化につながる可能性があります。第三者による当社の知的財産権の回避または無効化の試みに対する当社の防御は、当社にとって費用がかかる可能性があり、経営陣に多大な時間と注意を必要とし、当社の事業、財務状況、経営成績と見通し、または当社の競争力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社の製品候補の側面や、製品候補に適用する必要のある変更点を主張する発行済みおよび出願中の特許は多数あります。また、私たちが開発したいCaB製品に関連する可能性のある抗体または抗体の一部を主張する特許も多数発行されています。したがって、1つ以上の組織が特許権を保有している可能性があり、それにはライセンスが必要です。それらの組織が合理的な条件でそのような特許権のライセンスを私たちに付与することを拒否した場合、私たちは製品を販売したり、研究開発やその他の活動を行ったりすることができなくなる可能性があります。
第三者の知的財産権は、当社の創薬および開発努力を妨げたり遅らせたりする可能性があり、製品候補の商品化に悪影響を及ぼす可能性があります。また、製品候補を発見、開発、または販売するために、第三者から訴訟を起こしたり、ライセンス取得を求められたりする可能性があります。このような訴訟やライセンスは、費用がかかる場合や、商業的に合理的な条件では利用できない場合があります。
私たちの商業的成功は、第三者の特許や所有権を侵害したり侵害したりすることなく、製品候補を開発、製造、マーケティング、販売し、独自の技術を使用できることに一部依存しています。バイオテクノロジーと製薬では、特許権やその他の知的財産権に関する訴訟がかなりあります
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業界。特許侵害訴訟、干渉、派生手続き、付与後の審査、当事者間審査、USPTOでの再審査手続き、または外国の法域における異議申立手続き、その他の同等の手続きを含みます。私たちの技術分野には膨大な数の特許があるため、製品候補のマーケティングや技術の実践が、既存の特許や将来付与される可能性のある特許を侵害しないことを保証することはできません。抗体の世界はまだ進化中で、CaB抗体の世界は新しい分野なので、第三者の権利を侵害せずに事業を行う自由度を決定的に評価することは困難です。抗体全般の多くの側面を幅広く網羅したり、私たちが追求しているものと同じ標的、または類似の標的に向けられた抗体を対象とする特許出願中および特許を発行している企業は数多くあります。第三者に発行された特許またはその他の第三者の知的財産権が、当社の製品、製品候補またはその要素、または当社の開発計画に関連する製造または用途を対象としている場合、当社の競争力が損なわれる可能性があります。当社の製品候補の製造プロセス、製造プロセス中に形成される分子、または最終製品または製剤自体を対象とする第三者特許が管轄裁判所によって保有されている場合、そのような特許の保有者は、そのような製品候補を商品化する当社の能力を妨げる可能性があります。このような場合、関連する第三者の知的財産権を無効または無効にする訴訟を成功させるか、商業的に合理的な条件で可能な場合は知的財産権者とライセンス契約を締結しない限り、製品や製品候補を開発または商品化する立場にはない可能性があります。当社に対して請求を行う当事者は、差止命令またはその他の衡平法に基づく救済を受ける場合があります。これにより、当社の技術をさらに実践したり、1つまたは複数の製品候補を開発して商品化したりすることが事実上妨げられる可能性があります。有効で法的強制力があることが判明した場合、当社のCaBテクノロジーによる侵害が申し立てられる可能性のある、当社が認識していない、第三者が保有している特許が発行されている可能性があります。また、私たちが気付いていない出願中の特許出願があり、その結果、当社のCaB技術による侵害が申し立てられる可能性のある特許が発行される可能性もあります。このような侵害請求が提起されて成功した場合、多額の損害賠償を求められたり、製品候補を放棄したり、特許権者にライセンスを求めることを余儀なくされたり、ライセンス料やロイヤリティ、あるいはその両方を支払う必要があり、それぞれが多額の場合があります。たとえあったとしても、商業的に合理的な条件でライセンスが利用可能であるという保証はありません。ライセンスを取得できたとしても、取得した権利は非独占的である可能性があります。これにより、競合他社は、私たちが依存せざるを得ないのと同じ知的財産権にアクセスできるようになります。バイオテクノロジーと製薬業界が拡大し、より多くの特許が発行されるにつれて、当社の製品候補または技術が他者の特許権を侵害する申し立てを引き起こすリスクが高まります。
私たち、私たちのコラボレーションパートナー、または将来の戦略的パートナーは、特許権やその他の所有権の侵害または不正流用について第三者の請求を受ける可能性があります。私たち、私たちのライセンサー、または将来の戦略的パートナーが第三者の特許やその他の知的財産権を侵害していることが判明した場合、故意に侵害したことが判明した場合、損害賠償金（場合によっては3倍の損害を含む）の支払いを求められる可能性があります。さらに、私たち、私たちのライセンサー、または将来の戦略的パートナーは、第三者にライセンスを求めるか、求めることを要求されるかもしれませんが、たとえそれが受け入れ可能な条件では利用できないかもしれません。許容できる条件でライセンスを取得できたとしても、その権利は非独占的である可能性があり、競合他社は私たちにライセンスされているのと同じ技術や知的財産権にアクセスする可能性があります。必要なライセンスを取得できない場合、当社または既存または将来の協力者は、当社の技術に基づいて製品候補を効果的に売り込むことができず、収益創出や収益性の達成が制限され、事業を維持するのに十分な収益を生み出すことができなくなる可能性があります。さらに、当社の特許やその他の知的財産権を保護または行使するために、請求や訴訟を起こす必要がある場合があります。特許権やその他の所有権に関連する訴訟やその他の手続きを弁護または開始する際の費用は、たとえ私たちに有利に解決されたとしても、多額の費用がかかる可能性があり、訴訟は経営陣の注意をそらすことになります。競合他社の中には、はるかに多くのリソースを持っているため、複雑な特許訴訟の費用を私たちよりも効果的に支えられるものもあります。特許訴訟やその他の手続きの開始と継続に起因する不確実性は、当社の研究開発努力を遅らせ、事業を継続する能力を制限する可能性があります。
関連する第三者特許を特定できない場合や、第三者特許の関連性、範囲、有効期限を誤って解釈する場合があり、製品の開発と販売の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
関連特許の特定、特許請求の範囲、関連特許の有効期限など、当社の特許調査または分析が完全または完全であることを保証することはできません。また、米国および海外で、いずれかの法域での製品候補の商品化に関連する、または必要な、米国および海外でのすべての第三者特許および出願中の出願を特定したことも保証できません。たとえば、2000年11月29日より前に提出された米国の出願、およびその日以降に提出され、米国外では提出されない特定の米国出願は、特許が発行されるまで秘密にされます。米国およびその他の国での特許出願は、優先権が主張される最も早い出願日から約18か月後に公開されます。このような最も早い出願日を一般に優先日と呼びます。したがって、私たちの製品候補や技術に関する特許出願は、私たちが知らないうちに他者によって提出された可能性があります。さらに、公開された出願中の特許出願は、一定の制限はありますが、後で当社のプラットフォーム技術、製品、または当社製品の使用を対象とする方法で修正することができます。当社の技術や製品候補について特許保護を受けていても、第三者の知的財産権保有者も積極的に当社に対して侵害請求をする可能性があります。特許請求の範囲は、法律の解釈、特許の書面による開示、および特許の出願履歴によって決まります。特許や出願中の出願の関連性や範囲についての私たちの解釈は間違っている可能性があり、それが私たちの製品のマーケティング能力に悪影響を及ぼす可能性があります。当社の製品は第三者の特許の対象ではないと誤って判断したり、第三者の出願が関連する範囲の請求を行うかどうかを誤って予測したりすることがあります。私たちの決断
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米国または海外で関連すると考える特許の有効期限が正しくない可能性があり、製品候補の開発と販売の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
関連する特許を特定して正しく解釈しないと、侵害請求の対象となる可能性があります。このような侵害請求を正常に解決したり、その他の方法で解決したりできることを保証することはできません。私たちが受け入れられる条件で将来の請求を首尾よく解決できない場合、費用がかかり、予測もつかず、時間のかかる訴訟への関与または継続を余儀なくされ、製品のマーケティングが妨げられたり、大幅な遅延が発生したりする可能性があります。そのような紛争に失敗した場合、損害賠償を余儀なくされるだけでなく、権利を侵害していると判断された製品候補の商品化を一時的または恒久的に禁止される場合があります。また、可能であれば、第三者の知的財産権を侵害しないように、製品候補や自社の技術を再設計せざるを得ないかもしれません。これらの出来事のどれも、たとえ私たちが最終的に勝ったとしても、そうでなければ事業に充てることができるであろう多額の財源と経営資源を転用しなければならない可能性があります。
私たちは、特許やその他の知的財産の発明者または所有権に異議を唱える請求の対象となる場合があります。
また、元従業員、協力者、その他の第三者が当社の特許やその他の知的財産の所有権を持っているという申し立ての対象となることもあります。将来、製品候補の開発に携わったコンサルタントやその他の人々の義務の相反が原因で、所有権紛争が発生する可能性があります。発明や所有権に異議を唱えるこれらの請求やその他の請求から身を守るために訴訟が必要な場合があります。そのような主張を弁護できなかった場合、金銭的損害賠償を支払うだけでなく、貴重な知的財産の独占的所有権や使用権など、貴重な知的財産権を失う可能性があります。このような結果は、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。たとえ私たちがそのような請求に対する弁護に成功したとしても、訴訟は多額の費用をもたらし、経営陣や他の従業員の注意をそらす可能性があります。
私たちは、自社またはライセンサーの特許を保護または執行するための訴訟に巻き込まれることがありますが、費用がかかり、時間がかかり、成功しない可能性があります。また、当社の製品候補を対象とする発行済みの特許は、米国または海外の法廷で異議を申し立てられた場合、無効または執行不能と判断される可能性があります。
競合他社は、当社の特許またはライセンサーの特許を侵害する可能性があります。当社の製品または技術を対象とする特許を行使するために第三者に対して法的手続きを開始した場合、被告は当社の特許が無効または執行不能であると反訴するか、裁判所は、当社の特許が問題の技術を対象としていないという理由で、そのような侵害訴訟において被告が問題となっている技術を使用することを阻止することを拒否することができます。米国の特許訴訟では、無効または執行不能を主張する被告の反訴が一般的です。有効性異議申し立ての根拠は、新規性の欠如、明白性、有効性の欠如など、いくつかの法的要件のいずれかを満たしていないという申し立てである可能性があります。執行不能な主張の根拠は、特許の出願に関係する誰かが、出願中にUSPTOからの関連情報を差し控えた、または誤解を招くような発言をしたという申し立てである可能性があります。特許訴訟中に無効と法的強制力がないという法的主張を受けた後の結果は予測できません。たとえば、有効性の問題に関しては、私たちと特許審査官が審査中に知らなかった、無効となる先行技術がないかどうかは定かではありません。被告人が無効または執行不能の法的主張で勝訴した場合、1つ以上の製品またはプラットフォーム技術の特定の側面に対する特許保護の少なくとも一部、場合によっては全部を失うことになります。このような特許保護の喪失は、当社の事業、財務状況、経営成績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。競合他社が当社の特許やその他の知的財産権を法的に侵害せずに当社の保護技術を中心に設計した場合、特許やその他の知的財産権も当社の技術を保護しません。
当社の特許、特許出願、またはライセンサーの特許または出願に関する発明の優先権および/または所有権を決定するために、第三者が誘発した、または当社、USPTO、または外国の特許当局が提起した干渉または派生手続きが必要になる場合があります。不利な結果になった場合は、関連技術の使用を中止するか、勝訴当事者にその技術に対する権利をライセンスしようとする可能性があります。勝訴当事者が商業的に合理的な条件でライセンスを提供しない場合、またはライセンスが提供されていたとしても、当社の事業が損なわれる可能性があります。訴訟や干渉手続に対する当社の弁護は失敗する可能性があり、たとえ成功したとしても、多額の費用がかかり、経営陣や他の従業員の注意をそらす可能性があります。
私たちの知的財産、企業秘密、または機密情報の不正流用を、単独で、またはライセンサーと一緒に、特に法律が米国のように完全に保護していない国では、防止できない場合があります。さらに、知的財産訴訟に関連して大量の証拠開示が必要なため、この種の訴訟中の開示により、一部の機密情報が侵害されるリスクがあります。さらに、聴聞会、動議、その他の暫定手続きや進展の結果が公表されることもあります。証券アナリストや投資家がこれらの結果を否定的に感じた場合、当社の普通株式の価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは世界中で知的財産権を保護できないかもしれません。
米国および世界中で当社の技術を対象とする有効で執行可能な発行済みまたは付与された特許を取得するには、非常に費用がかかる可能性があります。当社が特許保護を受けていない法域では、競合他社が当社の技術を使用して自社の開発を行う可能性があります
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自社製品、さらに、特許で保護されているが、米国に比べて特許を行使するのが難しい地域に、他の点では侵害している製品を輸出する可能性があります。当社が特許を発行または付与していない法域や、当社が発行または付与した特許請求権やその他の知的財産権だけではこれらの法域での競合他社の活動を防ぐのに十分ではない法域では、競合製品が将来の製品と競合する可能性があります。特定の国、特に特定の発展途上国の法制度では特許の執行が難しく、そのような国では他の種類の知的財産保護、特にバイオ医薬品に関連する保護を認めていない場合があります。これにより、特定の法域における当社の特許の侵害や競合製品の販売を防止することが困難になる可能性があります。外国の法域で当社の特許権を行使する手続きは、成功したかどうかにかかわらず、多額の費用がかかり、事業の他の側面から私たちの努力と注意がそらされる可能性があります。同様に、私たちの企業秘密が外国の法域で開示された場合、世界中の競合他社が私たちの専有情報にアクセスする可能性があり、私たちは満足のいく手段がない可能性があります。このような開示は、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、知的財産権を保護し行使する当社の能力は、外国の知的財産法の予期せぬ変更によって悪影響を受ける可能性があります。
私たちは通常、最初に米国特許商標庁に暫定特許出願（優先出願）を提出します。特許協力条約（PCT）に基づく国際出願は、通常、優先出願後12か月以内に提出されます。PCt出願に基づいて、国内および地域の特許出願は、米国、ヨーロッパ、日本、オーストラリア、カナダで行われ、個々のケースによっては、ブラジル、中国、香港、インド、イスラエル、メキシコ、ニュージーランド、ロシア、南アフリカ、韓国、その他の法域の一部または全部で出願できます。これまでのところ、そのような保護を受ける可能性のあるすべての国および地域の法域で特許保護を申請したわけではありません。さらに、国内および地域の特許出願を許可前に断念するかもしれません。最後に、各国内または地域の特許の付与手続きは独立した手続きであるため、ある法域では出願が関連する登録機関によって拒否され、他の法域では許可されるという状況につながる可能性があります。また、国によっては、同じ製品候補または技術に対してさまざまな範囲の特許保護が付与されることもよくあります。さらに、私たちは予想される重要な市場における知的財産権を保護するつもりですが、製品候補の販売を希望するすべての管轄区域で同様の取り組みを開始または維持できることを保証することはできません。したがって、そのような国における知的財産権を保護するための当社の取り組みは不十分である可能性があり、予想されるすべての重要な海外市場で製品候補をうまく商品化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
一部の法域の法律は、米国の法律ほど知的財産権を保護しておらず、多くの企業がそのような法域で知的財産権を保護および擁護する上で重大な困難に直面しています。特許性の要件は、程度は国によって異なり、一部の外国の法律は、米国の連邦法や州法と同程度に、企業秘密を含む知的財産権を保護していません。当社または当社のライセンサーが、そのような法域で当社の事業にとって重要な知的財産権を保護することが困難になったり、効果的に保護できなくなったりした場合、これらの権利の価値は低下し、それらの法域の他社とのさらなる競争に直面する可能性があります。多くの国には、特許所有者が第三者にライセンスを付与することを強制される強制的なライセンス法があります。さらに、多くの国では、政府機関や政府請負業者に対する特許の執行を制限しています。これらの国では、特許権者の救済措置が限られている場合があり、そのような特許の価値が大幅に低下する可能性があります。当社または当社のライセンサーのいずれかが、当社の事業に関連する特許に関して第三者にライセンスを付与することを余儀なくされた場合、関連する法域における当社の競争力が損なわれ、当社の事業と経営成績に悪影響が及ぶ可能性があります。
知的財産訴訟により、私たちは多大なリソースを費やし、従業員の通常の責任から注意をそらす可能性があります。
知的財産権の請求に関連する訴訟やその他の法的手続きは、メリットがあるかどうかにかかわらず、予測がつかず、一般的に費用と時間がかかり、技術および管理担当者を通常の責任からそらすなど、コアビジネスから多大なリソースをそらす可能性があります。さらに、知的財産訴訟に関連して大量の証拠開示が必要なため、この種の訴訟中の開示により、一部の機密情報が侵害されるリスクがあります。さらに、公聴会、動議、その他の暫定手続きや進展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果を否定的に認識した場合、当社の普通株式の価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。このような訴訟や手続きは、当社の営業損失を大幅に増加させ、開発活動や将来の販売、マーケティング、流通活動に利用できるリソースを減少させる可能性があります。
そのような訴訟や手続きを適切に行うのに十分な財源やその他のリソースがない可能性があります。競合他社の中には、財源が豊富で、知的財産ポートフォリオが成熟し発展しているため、そのような訴訟や手続きの費用を私たちよりも効果的に維持できる企業もあります。したがって、私たちの努力にもかかわらず、第三者が私たちの知的財産権を侵害したり、不正流用したり、異議を申し立てたりするのを防ぐことができない場合があります。特許訴訟やその他の手続きの開始と継続に起因する不確実性は、市場での競争力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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ライセンス、コラボレーション、またはその他の契約に基づく義務を遵守しなかった場合、損害賠償を求められ、製品候補の開発と保護に必要な知的財産権を失ったり、サブライセンスを付与する特定の権利を失ったりする可能性があります。
現在および将来締結するコラボレーション契約またはライセンス契約により、開発、商品化、資金調達、マイルストーン、ロイヤリティ、ディリジェンス、サブライセンス、保険、特許出願および執行、および/またはその他の義務が当社に課せられる可能性があります。当社がこれらの義務のいずれかに違反した場合、または当社にライセンスされた知的財産を不正に使用した場合、損害賠償を求められ、ライセンサーはライセンスを終了する権利を持つ場合があります。その結果、ライセンス技術の対象となる製品の開発、製造、販売ができなくなったり、競合他社がライセンス技術にアクセスできなくなったりする可能性があります。さらに、私たちのライセンサーは、私たちにライセンスされていない知的財産を所有または管理している可能性があり、その結果、そのメリットに関係なく、私たちがライセンサーの権利を侵害している、またはその他の方法で侵害しているというクレームの対象となる可能性があります。さらに、現在のところ、将来の製品の販売に対して支払う必要のあるロイヤリティ債務の金額を決定することはできませんが、もしあれば、その金額は多額になる可能性があります。当社の将来のロイヤルティ義務額は、開発と商品化に成功した製品に使用する技術と知的財産（もしあれば）によって異なります。したがって、製品の開発と商品化に成功したとしても、収益性を達成または維持できない可能性があります。
買収やインライセンスによって、製品候補に必要な権利を取得または維持できない場合があります。
私たちのプログラムでは、第三者が保有する所有権の使用を必要とする場合があります。私たちのビジネスの成長は、これらの所有権を取得、ライセンス供与、または使用する能力に一部依存する可能性があります。製品候補に必要であると判断した構成、使用方法、プロセス、またはその他の第三者の知的財産権を、第三者から取得したり、ライセンスしたりできない場合があります。第三者の知的財産権のライセンスと取得は競争の激しい分野であり、多くの確立された企業も、私たちが魅力的と思われる第三者の知的財産権をライセンスまたは取得する戦略を追求しています。これらの確立された企業は、その規模、財源、および優れた臨床開発および商品化能力により、私たちよりも競争上の優位性を持っている可能性があります。さらに、私たちを競争相手と見なしている企業は、私たちに権利を譲渡したり、ライセンスしたりすることを望まないかもしれません。さらに、コラボレーションの取り決めは複雑で、交渉、文書化、実装、維持に時間がかかります。コラボレーションやその他の代替協定を締結することを選択した場合、そのような取り決めを確立して実施する努力が成功しない可能性があります。また、当社にとって有利な、または投資から適切な利益を得ることができる条件で、第三者の知的財産権をライセンスまたは取得できない場合があります。関心のある知的財産のライセンスを取得できたとしても、独占権を確保できない場合があります。その場合、他の人が同じ権利を行使して私たちと競争する可能性があります。
特許保護の取得と維持は、政府特許機関が課すさまざまな手続き、書類の提出、手数料の支払い、およびその他の要件の遵守にかかっています。これらの要件に違反した場合、当社の特許保護は縮小または廃止される可能性があります。
USPTOやさまざまな外国政府特許機関は、特許手続き中、手続き上、ドキュメンタリー、手数料の支払い、その他の多くの条項の遵守を求めています。特許および/または出願に関する定期的な維持費、更新料、年金手数料、およびその他のさまざまな政府費用は、特許および/または出願の存続期間中、いくつかの段階でUSPTOおよび米国外のさまざまな政府特許機関に支払われる予定です。私たちは評判の良い法律事務所やその他の専門家を雇用し、これらの要件を遵守し、私たちが所有する特許や特許出願に関してこれらの手数料の支払いを行うために、そのような第三者に頼っています。また、知的財産をインライセンスした場合、ライセンサーにこれらの要件の遵守を依頼し、ライセンスしている特許や特許出願に関してはこれらの手数料の支払いを依頼しなければならない場合があります。多くの場合、不注意による失効は、延滞料の支払いや、適用される規則に従ったその他の手段で治すことができます。ただし、違反により特許または特許出願が放棄または失効し、関連する法域における特許権の一部または全部が失われる場合があります。このような場合、競合他社は他の場合よりも早く市場に参入できる可能性があります。USPTOと外国の特許庁が特許を付与する際に適用する基準は、常に一律に、または予測どおりに適用されるとは限りません。たとえば、バイオテクノロジーやバイオ医薬品の特許では、特許の対象となる主題や請求の範囲について、世界中で統一されたポリシーはありません。そのため、私たちの技術や製品候補が将来どの程度保護されるかはわかりません。必要に応じて、自社の技術や製品候補を特許などの知的財産権で保護するよう努めますが、特許取得のプロセスには時間と費用がかかり、時には予測がつかないこともあります。
当社または当社の従業員またはコンサルタントが、当社の従業員またはコンサルタントの元雇用主またはそのクライアントの企業秘密を不当に使用または開示したという申し立ての対象となる場合があります。これらの請求は弁護に費用がかかる可能性があり、成功しなかった場合、金銭的損害賠償を求められ、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があります。
当社の従業員の多くは、競合他社や潜在的な競合企業を含め、大学やバイオテクノロジー企業、バイオ医薬品企業で以前に雇用されていました。現在、当社に対する請求は保留中ではありませんが、次のような請求の対象となる可能性があります
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従業員または当社が、以前の雇用主の企業秘密やその他の専有情報を不注意またはその他の方法で使用または開示しました。これらの主張から身を守るために訴訟が必要な場合があります。そのような主張を弁護できなかった場合、金銭的損害賠償を支払うだけでなく、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があります。主要な研究員やその成果物を失うと、製品候補の商品化が妨げられたり、商品化できなくなったりして、事業に深刻な損害を与える可能性があります。これらの請求に対する弁護に成功したとしても、訴訟には多額の費用がかかり、経営陣の注意をそらす可能性があります。
当社の商標や商号が適切に保護されていないと、関心のある市場で知名度を高めることができず、事業に悪影響が及ぶ可能性があります。
当社の商標または商号は、異議申し立てを受けたり、侵害されたり、回避されたり、ジェネリックと宣言されたり、他の商標を侵害していると判断されたりする可能性があります。現在登録されている商標は1つだけで、残りの商標は慣習法の保護に頼っています。これらの商標や商号に対する当社の権利を保護できない場合や、これらの名称の使用を中止せざるを得ない場合があります。これらの名称は、関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客に知名してもらうために必要です。商標登録手続き中に、却下されることがあります。そのような拒否に対応する機会は与えられますが、そのような拒否を克服できないかもしれません。さらに、USPTOや多くの外国の管轄区域の同等の機関では、第三者に係争中の商標出願に反対し、登録商標の取り消しを求める機会が与えられています。当社の商標に対して異議申立または取消手続が提起される場合があり、当社の商標はそのような手続きに耐えられない可能性があります。自社の商標や商号に基づく知名度を確立できなければ、効果的な競争ができず、事業に悪影響が及ぶ可能性があります。
当社の普通株式に関連するリスク
当社の業績は、大幅に変動したり、投資家や証券アナリストの予想を下回ったりする可能性があり、そのそれぞれが当社の株価の変動または下落の原因となる可能性があります。
当社の業績は、年間および四半期ごとに変動すると予想しています。当社の純損失やその他の業績は、とりわけ次のような多くの要因の影響を受けます。
当社の業績が投資家や証券アナリストの予想を下回った場合、当社の普通株式の価格は大幅に下落する可能性があります。さらに、当社の業績に変動があると、ひいては当社の株価が大幅に変動する可能性があります。
私たちの株価は変動する可能性があり、投資の全部または一部を失う可能性があります。
当社の普通株式の取引価格は、これまでも、そしてこれからも、非常に変動しやすいでしょう。当社の普通株式の市場価格は、このセクションで説明されているその他のリスクや以下を含む多くの要因の影響を受ける可能性があります。
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さらに、株式市場全般、特に医薬品、バイオ医薬品、バイオテクノロジー株の市場は、発行体の業績とは無関係なことが多い極端なボラティリティを経験しています。これらの幅広い市場および業界の要因は、当社の業績に関係なく、当社の普通株式の市場価格に深刻な打撃を与える可能性があります。
将来、株式または株式に転換可能な負債証券の発行は、当社の株式資本を希薄化します。
将来、追加の資本を調達する必要があります。将来、株式または転換社債の発行を通じて追加の資本を調達する限り、投資家にとってはさらに希薄化が進み、これらの証券の条件には、株主の権利に悪影響を及ぼす清算やその他の優遇措置が含まれる場合があります。当社の普通株式またはその他の株式の将来の発行、またはそのような売却が行われる可能性があるという認識は、当社の普通株式の取引価格に悪影響を及ぼし、将来の株式または株式証券の募集を通じて資本を調達する当社の能力を損なう可能性があります。市場の状況や戦略的考慮事項により、株式または転換社債の発行を通じて追加の資本を調達することを選択する場合があります。たとえ私たちがそう考えていても
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現在または将来の事業計画に十分な資金。普通株式の将来の売却または将来の売却のための普通株式の入手可能性が、当社の普通株式の取引価格に与える影響については、たとえあれば、予測することはできません。
証券アナリストや業界アナリストが当社の事業に関する調査やレポートを発表しない場合、または当社、当社の事業、または市場に関する不利または誤解を招くような調査や報告を発表した場合、当社の株価と取引量は下落する可能性があります。
当社の普通株式の取引市場は、業界アナリストまたは証券アナリストが当社、当社の事業、または市場について公開する調査やレポートの影響を受けます。証券アナリストや業界アナリストが当社を取り上げ始めたり維持したりしないか、ほとんどいない場合、当社の株式の取引価格はマイナスの影響を受けます。当社を担当するアナリストが、当社、当社のビジネスモデル、知的財産、株式実績、または市場に関して不利または誤解を招くような調査や報告を発表した場合、または当社の業績がアナリストの期待に応えられなかった場合、当社の株価は下落する可能性があります。これらのアナリストの1人以上が当社の取材をやめたり、定期的にレポートを公開しなかったりすると、金融市場での可視性が失われ、ひいては株価や取引量が下落する可能性があります。
当社の主要株主と経営陣は、当社の株式のかなりの割合を所有しており、株主の承認が必要な事項を詳細に管理することができ、その利益は、当社の普通株式の所有者としてのあなたの利益と相反する可能性があります。
2024年6月30日現在、執行役員および取締役、および発行済み普通株式の5％以上の保有者およびそれぞれの関連会社は、当社の発行済み普通株式の約46.0％を有益所有しています。具体的には、2024年6月30日現在、当社の会長兼最高経営責任者であるジェイ・M・ショート博士とその配偶者は、当社の発行済み普通株式の約7.2％を有益所有しています。
その結果、取締役の選出、当社資産の全部または実質的にすべての合併、統合、売却、その他の重要な企業取引を含む、株主の承認を必要とする企業行動の結果には、ショート博士と他の主要株主が引き続き大きな影響を与えます。これらの株主の利益は、あなたの利益と同じではないかもしれませんし、矛盾することさえあります。たとえば、これらの株主は、当社の支配権の変更が他の株主に利益をもたらす場合でも、当社の支配権の変更を遅らせたり妨げたりする可能性があります。これにより、株主は当社または当社の資産の売却の一環として普通株式のプレミアムを受け取る機会を奪われ、当社の普通株式の実勢市場価格に影響を与える可能性があります。株式所有権が大幅に集中していると、利益相反が存在または発生する可能性があるという投資家の認識により、当社の普通株式の取引価格に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、特定のCab抗体に関するさまざまなライセンス契約を含め、ヒマラヤ・セラピューティクスSEZC、Inversagen、LLC、BioAtla Holdings、LLCと特定の関連当事者取引を締結しています。ショート博士と彼の配偶者はそれぞれ、Inversagen, LLCとBioAtla Holdings, LLCのマネージャーであり、ヒマラヤ・セラピューティクス経済特区の取締役でもあります。さらに、ショート博士の配偶者はヒマラヤセラピューティクスSEZCの役員でもあります。これらの関連当事者取引、および将来の関連当事者取引により、ショート博士と実際に利益相反が生じる可能性があります。
公開市場で当社の普通株式を大量に売却すると、当社の株価が下落する可能性があります。
当社の普通株価は、多数の普通株式を売却したり、売却が起こる可能性があると認識されたりした結果、下落する可能性があります。これらの売却、または売却が行われる可能性により、将来、私たちが適切と考える時期と価格で株式を売却することがより困難になる可能性があります。
当社の発行済み普通株式はすべて、証券法に基づく規則144または規則144で定義されている当社の「関連会社」が保有している場合を除き、制限や証券法に基づく追加登録なしに自由に取引できます。当社の株式インセンティブプランに基づいて発行されたストックオプションおよびワラントの行使時、またはそれらのプランに基づいて付与される将来の報奨に従って発行された株式は、証券法に基づく規則144および701で許可される範囲で、公開市場で売却可能になります。
私たちは、株式報酬プランに基づいて発行する可能性のあるすべての普通株式の募集と売却を登録しました。適用される証券法に従い、発行時にそれらの株式を公開市場で売却することができます。
当社の憲章文書およびデラウェア州法に基づく買収禁止条項により、株主にとって有益な当社の買収がより困難になり、株主による現在の経営陣の交代または解任の試みが妨げられる可能性があります。
修正および改訂された法人設立証明書および当社の修正および改訂された付則の規定により、当社の買収または経営陣の変更が遅れたり、妨げられたりする場合があります。さらに、これらの規定により、株主が当社の取締役会のメンバーを入れ替えることがより困難になり、現在の経営陣の交代または解任を求める株主の試みが妨げられたり、妨げられたりする可能性があります。なぜなら、私たちの取締役会は、経営陣のメンバーを任命する責任があるからです。
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条項は、当社の経営陣の現在のメンバーを入れ替えようとする株主のあらゆる試みに影響を与える可能性があります。これらの規定には以下が含まれます：
さらに、当社はデラウェア州で法人化されているため、改正されたデラウェア州一般会社法の第203条の規定が適用されます。この規定では、当社の発行済み議決権株式の15％以上を所有する者は、合併または合併が承認されない限り、当社の発行済み議決権株式の15％を超える株式を取得した取引日から3年間、当社と合併または合併することを禁じています規定の方法。これらの規定は、合併または買収の提案が一部の株主にとって有益であると見なされる場合でも適用されます。
最近制定された多様性クォータを含む新しい法律により、適格な取締役会のメンバーを引き付けて維持する当社の能力が影響を受ける可能性があります。
2018年9月、カリフォルニア州はSb 826（「Sb 826」）を制定しました。カリフォルニアに本社を置き、取締役会に5人のメンバーがいる上場企業には少なくとも2人の女性取締役を、6人以上のメンバーからなる公開会社の取締役会には少なくとも3人の女性取締役を置くことを義務付けています。Sb 826は法的手続きで異議を申し立てられており、2022年5月13日、ロサンゼルス郡の上級裁判所は、この法律がカリフォルニア州憲法の平等保護条項に違反していると判断し、Sb 826を取り下げる命令を出しました。カリフォルニア州務長官はこの命令に対して上訴しましたが、そのような控訴は現在保留中です。2022年9月16日、控訴裁判所は、控訴裁判所のさらなる命令が出るまで、カリフォルニア州務長官がSb 826に従って企業開示フォームで多様性データを収集することを禁止した第一審裁判所の命令の執行を一時的に停止する判決を下しました。2022年12月1日、控訴裁判所は一時滞在停止命令を無効にし、2023年2月3日に控訴記録が提出され、そのような控訴は現在保留中です。この控訴裁判所の判決により、カリフォルニア州務長官が多様性データを収集して報告できる範囲で、追加の開示要件を遵守するよう求められる場合があります。しかし、Sb 826の最終的な執行可能性は依然として不明です。
2020年9月、カリフォルニア州はAb 979（「Ab 979」）を制定しました。これは、2021年末までに、カリフォルニアに本社を置く公開企業の取締役を、「黒人、アフリカ系アメリカ人、ヒスパニック、ラテン系、アジア人、太平洋諸島系、ネイティブアメリカン、ハワイ先住民、アラスカ先住民と自認する個人、または自己識別をする個人」と定義される、過小評価されているコミュニティの取締役を少なくとも1人置くことを義務付けています。?$#@$、レズビアン、バイセクシュアル、またはトランスジェンダーとして。」2022年4月1日、ロサンゼルス郡の上級裁判所は、この法律がカリフォルニア州憲法の平等保護条項に違反していると判断し、Ab 979を取り下げる命令を出しました。2022年6月6日に、控訴通知が提出されました。2022年9月16日、控訴裁判所は、控訴裁判所のさらなる命令が出るまで、カリフォルニア州務長官がAb 979に従って企業開示フォームで多様性データを収集することを禁止した第一審裁判所の命令の執行を一時的に停止する判決を下しました。2022年12月1日、控訴裁判所は一時滞在停止命令を無効にし、2023年2月3日に控訴記録が提出され、そのような控訴は現在保留中です。この控訴裁判所の判決により、カリフォルニア州務長官が多様性データを収集して報告できる範囲で、追加の開示要件を遵守するよう求められる場合があります。2023年6月、カリフォルニア州東部地区連邦地方裁判所は原告に略式判決を下し、Ab 979は表面上は違憲であると判断しました。カリフォルニア州東部地区の決定は現在控訴中です。Ab 979に関する訴訟は継続されます。
さらに、当社は、取締役会の多様性と開示に関するナスダックの上場規則の対象となっています。この規則では、ナスダックの米国取引所に上場しているすべての企業に、取締役会に関する一貫性のある透明な多様性統計を公開することが義務付けられています。さらに、この規則では、ほとんどのナスダック上場企業に、少なくとも2人の多様な取締役を置くこと、またはいない理由を説明することが義務付けられています。1人は女性であると自認し、もう1人は過小評価されている少数派またはLGBTQ+であると自認する取締役を含みます。
指定された性別と多様性の最低レベルを適時に達成しないと、そのような企業は金銭的罰則や評判の低下にさらされます。現在、これらの規制を遵守していますが、州法やナスダックの規則の進化の結果として、資格のある取締役会のメンバーを採用、誘致、維持し、性別や多様性のクォータを満たすことができるかどうかは保証できません。これにより、罰則や評判の低下にさらされる可能性があります。
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上場企業として運営されている結果、多額の費用が発生しており、今後も発生し続けるでしょう。私たちの経営陣は、コンプライアンスへの取り組みとコーポレートガバナンスの実践にかなりの時間を費やす必要があります。さらに、適切かつ効果的な内部統制を維持できなければ、正確な財務諸表を適時に作成する能力が損なわれる可能性があります。
上場企業として、私たちは非公開企業としては発生しなかった多額の法律、会計、その他の費用を負担してきましたし、今後も負担し続けます。サーベンス・オクスリー法、ドッド・フランク・ウォールストリート改革および消費者保護法、ナスダック・グローバル・マーケットの上場要件、およびその他の適用される証券規則や規制は、効果的な情報開示、財務管理、コーポレート・ガバナンス慣行の確立と維持など、上場企業にさまざまな要件を課しています。また、取引法では、とりわけ、当社の事業と経営成績に関する年次報告書、四半期報告書、最新報告書の提出が義務付けられています。当社の経営陣やその他のスタッフは、これらのコンプライアンスへの取り組みにかなりの時間を費やす必要があります。さらに、これらの規則や規制により、当社の法的および財務上のコンプライアンスコストが増加し、取締役および役員賠償責任保険の取得やそのような補償の維持など、一部の活動はより時間と費用がかかります。これらの規則や規制により、取締役会、取締役会、委員会、または執行役員としての資格のあるメンバーを引き付けて維持することがより困難になる可能性があります。ただし、これらの規則や規制は、多くの場合、具体性に欠けるため、さまざまな解釈の対象となります。その結果、規制機関や統治機関によって新しいガイダンスが提供されるにつれて、実際の適用が時間の経過とともに変化する可能性があります。その結果、コンプライアンス問題に関する不確実性が継続し、開示とガバナンス慣行の継続的な改訂によりコストが高くなる可能性があります。
さらに、上場企業として、サーベンス・オクスリー法の第404条を実施するSECの規則を遵守するために、費用と義務を負う必要があります。これらの規則の下では、財務報告に対する内部統制の有効性を正式に評価する必要があります。また、小規模な報告会社でなくなった場合は、独立した登録公認会計士事務所が発行した財務報告の内部統制に関する証明書を添付する必要があります。財務報告に関する内部統制を文書化し評価するプロセスを外部のコンサルタントに依頼しましたが、これは費用がかかり、困難な作業です。この点に関して、私たちは専任の内部リソースを配分し、外部コンサルタントを雇い、詳細な作業計画を採用して、財務報告に対する内部統制の妥当性を評価して文書化し、必要に応じて統制プロセスを改善するための措置を継続し、統制が効果的に設計され運用されていることをテストを通じて検証し、財務報告に対する内部統制のための継続的な報告と改善プロセスを実施します。上場企業に適用される規則や規制の遵守が複雑なため、経営陣の注意が他のビジネス上の懸念からそらされ、当社の事業、経営成績、財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。公開会社になってから、財務と報告に専念する従業員の数と、要件を満たすための外部コンサルタントのサービスを増やしましたが、将来的にはさらに増える可能性があります。これにより、営業費用が増加しました。
経営陣が財務報告に対する内部統制を評価するために満たさなければならない基準を規定する規則は複雑で、規則に基づく詳細な基準を満たすためには、重要な文書化、テスト、および可能な限りの是正が必要です。テストの過程で、当社の経営陣は、サーベンス・オクスリー法で定められた期限に間に合わない可能性のある重大な弱点や欠陥を特定することがあります。財務報告に対する当社の内部統制では、すべてのエラーや詐欺を防止または検出できない場合があります。
サーベンス・オクスリー法第404条の要件を適時に遵守できない場合、または適切かつ効果的な内部統制を維持できない場合、タイムリーで正確な財務諸表を作成できない可能性があります。その場合、当社の株式の市場価格が下落し、当社の普通株式が上場されている証券取引所、SEC、またはその他の規制当局による制裁または調査の対象となる可能性があります。さらに、これらの要件を引き続き満たすことができなければ、ナスダック・グローバル・マーケットに上場し続けることができない可能性があります。
当社の開示管理と手続きでは、すべてのエラーや詐欺行為を防止または検出できない場合があります。
私たちは、取引法の定期報告要件の対象となります。私たちは、取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示しなければならない情報が蓄積され、経営陣に伝達され、SECの規則と形式で指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを合理的に保証するために、開示管理と手続きを設計しました。私たちは、開示の管理と手続き、または内部統制と手続きは、どれほどよく考えられ、運用されていても、統制システムの目的が達成されているという絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できないと考えています。
これらの固有の制限には、意思決定の判断に誤りがある場合や、単純なエラーやミスが原因で故障が発生する可能性があるという事実が含まれます。さらに、一部の人物の個々の行為、2人以上の共謀、または統制の不正な無効化によって、統制が回避される可能性があります。したがって、当社の管理システムには固有の制限があるため、エラーや詐欺による虚偽表示が発生し、検出されない場合があります。
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近い将来、資本金に対して現金配当を支払う予定はないため、投資収益率を達成できるかどうかは、当社の普通株式の価値が高くなるかどうかにかかっています。
私たちは、資本金に対して現金配当を申告したり支払ったりしたことはありません。私たちは現在、事業の成長と発展の資金を調達するために、将来の収益があればそれをすべて留保するつもりであり、当面の間、現金配当の申告や支払いは予定していません。したがって、株主への還元は、当社の普通株式の価値の上昇に限定されますが、それは確実ではありません。
私たちは証券訴訟の対象となる可能性があり、費用がかかり、経営陣の注意がそらされる可能性があります。
これまで、有価証券の市場価格の変動を経験した企業は、証券集団訴訟の対象となっていました。将来、私たちはこの種の訴訟の対象になる可能性があります。そのような訴訟のメリットや最終的な結果にかかわらず、当社に対して提起された証券訴訟は多額の費用をもたらし、経営陣の注意を他のビジネス上の問題からそらす可能性があります。
当社の設立証明書と付随定款は、株主が提起する可能性のある特定の種類の訴訟および手続きの唯一かつ排他的な法廷としてデラウェア州高等裁判所を指定しています。これにより、株主が当社または当社の取締役、役員、従業員との紛争について有利な司法裁判所を得ることが制限される可能性があります。
当社の修正および改訂された設立証明書は、代替裁判所の選択に書面で同意しない限り、デラウェア州チャンスリー裁判所（または、デラウェア州チャンスリー裁判所が管轄権を持たない場合は、デラウェア州連邦地方裁判所）が、以下の種類の手続の唯一かつ独占的な法廷となることを規定しています。（i）あらゆるデリバティブ訴訟または当社に代わって提起された訴訟、（ii）当社のいずれかが負っている受託者責任違反の申し立てを主張するあらゆる訴訟当社または当社の株主の取締役、役員、従業員または株主、（iii）デラウェア州の一般会社法の規定に従って生じた請求を主張する訴訟、またはデラウェア州の一般会社法によりデラウェア州チャンスリー裁判所の管轄権が付与されている請求を主張する訴訟、または（iv）当社の改正条項に従って生じた請求を主張する訴訟法人設立証明書、または修正および改訂された細則（いずれの場合も、随時修正される可能性があります）または内政ドクトリンによって管理されています。この規定は、取引法によって生じる義務または責任、または米国連邦裁判所が専属管轄権を有するその他の請求を執行するために提起された訴訟には適用されません。さらに、証券法の第22条では、このような証券法のすべての訴訟について、連邦裁判所と州裁判所に同時管轄権を設けています。したがって、州裁判所と連邦裁判所の両方が、そのような請求を受け入れる管轄権を持っています。当社の改正および改訂された付則では、米国連邦地方裁判所が、法律で認められる最大限の範囲で、証券法に基づいて生じた訴因を主張する苦情の解決の唯一の法廷となることを規定しています。このような法廷選択の規定により、株主が当社または当社の取締役、役員、その他の従業員との紛争に有利と判断した司法裁判所に請求を行うことができなくなり、当社および当社の取締役、役員、従業員に対するそのような訴訟を思いとどまらせる可能性があります。また、裁判所が、当社の修正および改訂された設立証明書および修正および改訂された付則のこれらの規定が、特定の種類の訴訟または手続きの1つまたは複数に適用されない、または執行不能であると判断した場合、他の法域でのそのような問題の解決に関連して追加費用が発生する可能性があり、それが当社の事業および財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。当社の資本ストックの株式の持分を購入または取得する個人または団体は、当社の修正および改訂された設立証明書および上記の改正および改訂された付則の規定に通知し、同意したものとみなされます。
アイテム 2.株式の未登録売却および収益の使用。
アイテム 3.シニア証券のデフォルト.
[なし]。
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示。
該当しません。
アイテム 5.その他の情報
2024年6月30日までの3か月間、会社の取締役または役員はいませんでした
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アイテム 6.展示品。
示す 番号 |
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説明 |
フォーム |
ファイル番号 |
示す |
展示品提出日 |
ファイル/ここに付属しています |
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10.1+ |
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取締役報酬ポリシーの修正および改訂版 |
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X |
10.2+ |
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非従業員取締役制限付株式ユニット契約の形式 |
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X |
31.1 |
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2002年のサーベンス・オクスリー法の第302条に従って採択された、規則13a-14（a）および15d-14（a）に基づく最高経営責任者の認定。 |
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X |
31.2 |
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2002年のサーベンス・オクスリー法の第302条に従って採択された、規則13a-14（a）および15d-14（a）に基づく最高財務責任者の認定。 |
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X |
32.1 |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に従って採択された、米国合衆国法第18条第1350条に基づく最高経営責任者および最高財務責任者の認定。 |
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X |
101.インチ |
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インライン XBRL インスタンスドキュメント — XBRL タグはインライン XBRL ドキュメントに埋め込まれているため、インスタンスドキュメントはインタラクティブデータファイルに表示されません。 |
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X
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101 |
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iXBRL（インライン拡張ビジネス報告言語）でフォーマットされた、BioAtlaの2024年6月30日までの四半期のForm 10-Q四半期報告書からの次の資料は、（i）要約貸借対照表、（ii）営業報告書と包括損失の要約、（iii）株主資本要約計算書（iv）キャッシュフローの要約計算書、および（v）要約通知書テキストブロックとしてタグ付けされ、詳細なタグを含む財務諸表。 |
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X |
104 |
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カバーページのインタラクティブデータファイル（インラインXBRL文書としてフォーマットされ、別紙101に含まれています）。 |
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X |
家具付きで、提出されていません。
+ 管理契約または報酬プランを示します。
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署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
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会社名 |
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日付：2024年8月8日 |
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作成者: |
/s/ ジェイ・M・ショート、博士。 |
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ジェイ・M・ショート、博士。 |
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最高経営責任者 (最高執行役員) |
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日付：2024年8月8日 |
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作成者: |
/s/ リチャード・A・ウォルドロン |
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リチャード・A・ウォルドロン |
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最高財務責任者 (最高財務会計責任者) |
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