別紙99.1

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Verastem Oncologyは、2024年第2四半期の業績を報告し、最近のビジネスアップデートをハイライトします

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再発性アブトメチニブとデファクチニブの併用のローリングNDA提出を開始しました

2024年第2四半期に予定されている低悪性度の漿液性卵巣がん、成熟で提出を完了する予定です

2024年下半期に実施されたRAMP 201試験のすべての患者からのデータ

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2024年のASCO年次総会で、第一選択転移性膵がんを対象としたアブトメチニブとデファクチニブを現在の標準治療と組み合わせたRAMP 205試験から、最初の肯定的な暫定安全性と有効性の結果を発表しました

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2024年6月30日現在の会社の現金、現金同等物および投資額は8,340万ドル、プロフォーマは1億4,450万ドル（普通株式、事前積立ワラント、ワラントの売却、新株予約権の売却、およびSecuraによるCOPIKTRA純売上高のマイルストーンの達成を含む）

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ボストン--(ビジネスワイヤ)--2024年8月8日--がん患者のための新薬の開発に取り組むバイオ医薬品企業であるVerastem Oncology（Nasdaq：VSTM）は本日、2024年6月30日までの第2四半期の事業最新情報と決算を発表しました。

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「再発性KRAS変異低悪性度漿液性卵巣がんにおけるアブトメチニブとデファクチニブの併用に関するNDAのローリングNDA申請を開始し、最低5か月のフォローアップを伴うRAMP 201試験の最新のトップライン結果を共有し、進行中の転移性膵がん第一選択試験から肯定的な初期中間結果を示したことで、第2四半期には大きな進歩を遂げました。」と、ベラステム・オンコロジーの社長兼最高経営責任者であるダン・パターソンが言いました。「今年の後半には、RAMP 201の成熟データを提示し、RAMP 201試験の成熟データでローリングNDA提出を完了し、肺がんプログラムの中間トップラインデータを共有する予定です。」

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2024年第2四半期と最近の更新

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低悪性度漿液性卵巣がん（LGSOC）におけるアブトメチニブとデファクチニブの併用

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非小細胞肺がん（NSCLC）におけるアブトメチニブとKRAS G12C阻害剤の併用

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第一選択転移性膵がんにおけるアブトメチニブとデファクチニブの併用

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GFH375 (VS-7375): オーラルクラスG12D (オン/オフ) 阻害剤

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コーポレートアップデート

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2024年第2四半期の財務結果

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Verastem Oncologyは、2024年の第2四半期に現金、現金同等物、および8,340万ドルの投資で終了しました。プロフォーマベースでは、2024年7月の普通株式、事前積立ワラント、ワラントの発行により調達された5,110万ドルの純収入と、Securaからの1,000万ドルの純売上高マイルストーンを含めると、2024年6月30日現在の現金、現金同等物および投資は1億4,450万ドルでした。これらの追加の資本源は、2024年の第2四半期までの既存の現金、現金同等物、および投資と相まって、2025年上半期にアブトメチニブとデファクチニブが再発性LGSOCに承認される見込みで、キャッシュランウェイとして期待されています。

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2024年6月30日までの3か月間（「2024四半期」）の総収益は1,000万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間（「2023四半期」）の総収益は300万ドルでした。2024四半期の収益は、Securaが2024年四半期にCOPIKTRAの全世界純売上高が1億ドルを超えることを達成したことを受けて、1,000万ドルの売上マイルストーン支払いで構成されていました。10,000万ドルのマイルストーン支払いは、2024年7月にベラステムに受領されました。

2024年四半期の総営業費用は、2023年6月30日までの3か月間の2,030万ドルに対し、2,830万ドルでした。

2024四半期の研究開発費は、2023年四半期の1,290万ドルに対し、1,810万ドルでした。520万ドル（40.3％）の増加は、主に受託研究機関の費用の増加、コンサルティング費用の増加、および調査員費用の増加によるものです。

2024四半期の販売費、一般管理費は1,020万ドルでしたが、2023年四半期は740万ドルでした。280万ドル、つまり37.8％の増加は、主にLGSOCでのアブトメチニブとデファクチニブの発売を見越した追加費用と、現金以外の株式報酬を含む人件費の増加によるものです。

2024四半期の純損失は830万ドル、つまり1株あたり0.31ドル（基本および希薄化後）でしたが、2023四半期の純損失は2,430万ドル、つまり1株あたり1.37ドル（基本および希薄化後、それぞれ当社の株式併合調整後）でした。

2024四半期の非GAAPベースの調整後純損失は1,650万ドル、つまり1株あたり0.61ドル（希薄化後）でしたが、2023四半期の非GAAPベースの調整後純損失は1,880万ドル、つまり1株あたり1.06ドル（当社の株式併合調整後では希薄化後）でした。このプレスリリースに添付されているGAAPと非GAAPの調整を参照してください。

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非GAAP財務指標の使用

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米国で一般に認められている会計原則（GAAP）に従って作成および提示されているVerastem Oncologyの要約連結財務諸表を補足するために、このプレスリリースでは、非GAAPベースの財務指標として、非GAAPベースの調整後純損失と非GAAPベースの1株当たり純損失という非GAAP財務指標を採用しています。これらの非GAAP財務指標は、GAAPに従って決定された対応する財務指標から特定の金額または費用を除外しています。経営陣は、この非GAAP情報は、会社のGAAP財務諸表と併せて使用すると、投資家にとって有用であると考えています。なぜなら、これにより、会社の業績に関する透明性が高まり、前期比での比較が可能になり、投資家が会社の事業における経営動向を特定する能力を高めることができるからです。経営陣は、他の要因の中でもとりわけ、これらの指標を使用して、業績と傾向を評価および分析し、財務上および運営上の意思決定を行います。非GAAP情報は、包括的な会計規則に基づいて作成されたものではなく、GAAPに基づいて報告された会社の経営成績の理解を補うためにのみ使用してください。GAAPに従って作成および提示された財務情報の代わりとして、またはそれよりも優れているものとしては使用しないでください。さらに、これらの非GAAP財務指標は、他社が提供する非GAAP情報と比較できる可能性は低いです。非GAAP財務指標から除外される金額の決定は経営陣の判断の問題であり、とりわけ、基礎となる費用または収益額の性質によって異なります。これらの非GAAP財務指標と、2024年6月30日および2023年6月30日までの3か月および6か月間の最も比較可能なGAAP財務指標との調整は、未監査の要約連結財務諸表の後のこのプレスリリースに添付されている表に含まれています。

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アブトメチニブとデファクチニブの併用について

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アブトメチニブは、MeKとARAF、BRAF、CRAFの不活性複合体を誘導するRAF/MEKクランプです。RAS/MAPK経路を最大限に阻害することで、より完全で持続的な抗腫瘍反応を生み出す可能性があります。現在入手可能なMEKのみの阻害薬とは対照的に、アブトメチニブはMEKキナーゼ活性とRAFのMEKリン酸化能力の両方をブロックします。このユニークなメカニズムにより、アブトメチニブは、他のMEKのみの阻害剤の有効性を制限していると思われるMeKの代償的な活性化なしに、MeKシグナル伝達をブロックすることができます。米国食品医薬品局（FDA）は、プラチナベースの化学療法を含む以前の治療ラインを1回以上受けた後、KRASの状態に関係なく、再発した低悪性度漿液性卵巣がん（LGSOC）のすべての患者を治療するために、アブトメチニブと選択的FaK阻害剤であるデファクチニブの治験中の組み合わせのブレークスルーセラピー指定を付与しました。アブトメチニブの単独またはデファクチニブとの併用でも、LGSOCの治療薬としてFDAから希少疾病用医薬品指定を受けました。

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Verastem Oncologyは現在、Raf & Mekプログラム（RAMP）の一環として、RAS/MAPK駆動腫瘍を対象としたアブトメチニブの臨床試験を実施しています。RAMP 301（NCT06072781）は、再発LGSOCの治療におけるアブトメチニブとデファクチニブの併用と標準化学療法またはホルモン療法を比較する国際第3相確認試験です。RAMP 201（NCT04625270）は、再発LGSOCの患者を対象としたアブトメチニブとデファクチニブの併用に関する第2相登録指向試験で、用量の最適化段階、拡張段階、および低用量評価の各段階での登録が完了しています。Verastemは、LGSOCが再発した成人を対象としたアブトメチニブとデファクチニブの併用に関するNDAの段階的な申請を開始しました。2024年の後半にNDAの提出を完了し、2025年の前半にFDAの決定が下される見込みです。

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Verastem Oncologyはアムジェンとミラティと臨床共同研究を行い、RAMP 203（NCT05074810）の一部としてKRAS G12C変異型NSCLCでルマクラス™（ソトラシブ）をアブトメチニブとデファクチニブと併用し、クラザティ™（アダグラシブ）とアブトメチニブを併用して評価しました。それぞれランプ204（NCT05375994）トライアル。RAMP 205（NCT05669482）は、最前線の転移性膵がん患者を対象に、アブトメチニブとデファクチニブをゲムシタビン/ナブパ?$#@$タキセルで評価する第1/2相臨床試験で、PanCAN治療アクセラレーター賞の支援を受けています。FDAは、膵臓がんの治療薬として、アブトメチニブとデファクチニブの併用を希少疾病用医薬品に指定しました。

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GFH375 (VS-7375) について

GFH375/VS-7375は、クラス最高の強力かつ選択的な経口KRAS G12D（ON/OFF）阻害剤であり、ベラステム・オンコロジーの発見と開発におけるGenFleet Therapeuticsとの共同研究によるリードディスカバリープログラムとして特定されました。GenFleetのGFH375/VS-7375に対するINDは、2024年6月に中国で承認され、その後、KRAS G12D変異体固形腫瘍を対象とした第1/2相試験が開始され、2024年7月に最初の患者に投与されました。このコラボレーションには3つの発見プログラムが含まれており、1つ目はKRAS G12D阻害剤で、Verastem Oncologyは、第1相試験で事前に決められたマイルストーンを無事完了した後、共同研究の対象として選択された3つの化合物のライセンスを取得する独占オプションを提供します。このライセンスにより、中国本土、香港、マカオ、台湾のGenFleet地域外でのVerastem Oncologyの開発および商品化の権利が付与されます。

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ベラステム・オンコロジーについて

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Verastem Oncology（Nasdaq：VSTM）は、がんと診断された患者の生活を改善するための新薬の開発と商品化に取り組む開発後期段階のバイオ医薬品企業です。私たちのパイプラインは、RAS/MAPKによるがん、特にRAF/MEK阻害やfAK阻害など、がん細胞の生存と腫瘍増殖を促進するがんの重要なシグナル伝達経路を阻害する新しい小分子薬に焦点を当てています。詳細については、www.verastem.comにアクセスして、リンクトインでフォローしてください。

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将来の見通しに関する記述

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このプレスリリースには、とりわけ、Verastem Oncologyのプログラムと製品候補、戦略、将来の計画と見通しに関する将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、LGSOCでのアブトメチニブとデファクチニブの併用に関するローリングNDA提出の時期、範囲、進捗状況、計画中および保留中の臨床試験の構造、以下を含む当社のさまざまな臨床試験の潜在的な臨床的価値に関する記述が含まれます。RAMP 201、205、301のトライアル、トライアルの開始と終了のタイミング、トップラインデータを含む報告書、規制当局とのやり取り、臨床開発のスケジュールと適応症、規制当局への提出、製品候補の商品化の可能性と時期、Verastem Oncologyのリード化合物を含む追加開発プログラムの可能性、GenFleet Therapeuticsとのコラボレーションの期待される結果と利点、および当社の医薬品候補の推定参入可能な市場。「予想する」、「信じる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「予測」、「プロジェクト」、「目標」、「可能性」、「するだろう」、「できる」、「すべき」、「続く」、「できる」、「有望」などの言葉は、将来の見通しに関する記述がすべて将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。ステートメントには次の識別語が含まれています。

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将来の見通しに関する記述は、将来の業績を保証するものではなく、実際の結果が当社の将来の見通しに関する記述で表明または暗示されているものと大きく異なる原因となるリスクや不確実性の影響を受けます。適用されるリスクと不確実性には、とりわけ、デファクチニブ、LUMAKRAS™ などを含む他の化合物と組み合わせたアブトメチニブを含む当社の製品候補の開発の成功と潜在的な商品化、臨床試験の陰性または予想外の結果、当社製品候補の申請の発生またはタイミングなど、研究開発に内在する不確実性に関するリスクと不確実性が含まれます。それはどの法域の規制当局にも提出できます。提出の有無と時期はどの法域の規制当局も、当社の製品候補について提出される可能性のあるそのような申請を承認することがあります。承認された場合、当社の製品候補がそのような法域で商業的に成功するかどうか、当社の製品候補に対する特許およびその他の知的財産保護の取得、維持、実施能力、法的手続きの範囲、時期、結果、試験デザイン、表示、および時期、入手可能性に影響を与える可能性のあるその他の事項に関する規制当局の決定私たちの商業的可能性製品候補、製品候補の前臨床試験および臨床試験の予備データまたは中間データが、進行中または今後の臨床試験の結果または成功を予測するかどうか、製品候補の償還のタイミング、範囲、および率が不確かなこと、当社の医薬品候補の市場機会が内部および第三者の見積もりに基づいているため、正しくないことが判明する可能性がある、第三者の支払者（政府機関を含む）が払い戻しできないこと; 競争の進展が私たちに影響を与える可能性があること製品候補、そのデータは予想通りに入手できない可能性がある、臨床試験の登録に予想よりも時間がかかることがあり、その結果、開発プログラムが遅れる可能性があります。たとえば、提出時点で確認試験への登録が順調に進んでいない場合、再発性KRAS変異LGSOCのNDA提出の提出またはFDAによる審査が遅れたり、FDAが会社に追加の患者を登録するよう要求したりする場合などです。ベラステムが提出される前、またはFDAが当社に対して措置を講じる前に、当社が進行中のRAMP-301確認第3相臨床試験迅速な承認を求めるNDA、暫定データおよび暫定データに関連するリスク（治療期間の中間データに関するものを含む）、当社の製品候補が安全上の有害事象や予期せぬ懸念を引き起こす可能性があること、当社の製品候補が追加のデータや分析から安全上の有害事象や予期せぬ懸念を引き起こすこと、または有効性のレベルと比較して管理不能な安全性プロファイルをもたらす可能性がある、コンパニオン診断テストの検証、開発、規制当局の承認を正常に取得できない場合がある私たちの製品候補についてはそのような試験を要求する、または商業的に利益を得るであろうこと、またはその際に大幅な遅延が発生すること、成熟したRAMP 201データおよび関連するFDAとの関連する話し合いが、KRAS野生型LGSOCに関するものを含め、LGSOCでのアブトメチニブとデファクチニブの組み合わせに関するローリングNDA提出の範囲をサポートしない可能性があること、当社の製品候補が製造または供給の中断または障害を経験する可能性があること、当社のいずれか第三者の委託研究機関、委託製造機関、臨床施設、または請負業者など、私たちが頼りにしている企業が完全には業績を上げられない、激しい競争に直面していて、その結果、他の人が私たちよりも先に製品を開発または商品化することになり、その結果、製品候補の市場シェアや市場ポテンシャルの減少につながる可能性がある、製品候補の臨床開発と最終的な商品化を成功裏に開始または完了できないこと、製品候補の開発と商品化が計画よりも長くまたは費用がかかること、以下を含め、実施結果そのような商品化の実施に関する追加の調査または当社の決定、特定の製品開発プログラムを含む、検討中の事業に資金を提供するのに十分な現金がない可能性があること、優秀な人材を引き付けて維持できない可能性があること、私たちまたは中外製薬株式会社がavutometinibライセンス契約に基づいて完全に実行できないこと、対処可能な総額

また、当社の製品候補のターゲット市場は、現在の見積もりよりも小さい可能性があります。当社またはSecura Bio、Inc.（Secura）は、マイルストーンの支払いに関するものを含め、Securaとの資産購入契約に基づく完全な履行ができなくなる可能性があります。GenFleet Therapeutics（上海）、Inc（GenFleet Therapeutics（上海）、Inc。（GenFleet Therapeutics（上海）、Inc。（GenFleet Therapeutics（上海）、Inc。（GenFleet Therapeutics（上海）、Inc。（GenFleet Therapeutics（上海）、Inc。（GenFleet Therapeutics（上海）、Inc Fleet)、またはGenFleetが契約に基づいて完全に機能しなくなること、十分な資金を調達できない可能性があること将来、製品ライセンス、共同販売促進契約、パブリックまたはプライベートエクイティ、デットファイナンスなどを通じて、製品候補の申請や規制当局への提出を行わないこと、製品候補が規制当局の承認を受けたり、商業的に成功した製品になったり、患者に新しい治療法の選択肢が提供されたりしないこと。

その他のリスクと不確実性には、2024年3月14日に証券取引委員会（SEC）に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書およびその後のSECへの提出書類の「リスク要因」という見出しで特定されたものが含まれます。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付におけるVerastem Oncologyの見解を反映しており、当社は、法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果であるかどうかにかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負わず、また明確に否認します。

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投資家やメディアに関するお問い合わせ：

ジュリッサ・ヴィアナ

コーポレートコミュニケーションおよび投資家向け広報担当副社長

investors@verastem.com または

media@verastem.com

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ベラステム・オンコロジー

要約連結貸借対照表

(千単位)

(未監査)

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ベラステム・オンコロジー

要約連結営業報告書

（千単位、1株あたりの金額を除く）

(未監査)

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(1) 金額は、2023年5月31日に実施された12分の1の株式併合を反映して、遡及的に修正されています

ベラステム・オンコロジー

GAAPと非GAAP財務情報の調整

（千単位、1株あたりの金額を除く）

(未監査)

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(1) 金額は、2023年5月31日に実施された12分の1の株式併合を反映して、遡及的に修正されています