目次
米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
| |
(マークワン) | |
1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 | |
| |
四半期終了時 | |
または | |
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 | |
| |
からへの移行期間について | |
コミッションファイル番号:
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
|
|
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
1934年の証券取引法のセクション12（b）に従って登録された証券：
| | |
各クラスのタイトル | トレーディングシンボル | 登録された各取引所の名前 |
ナスダック・キャピタル・マーケット |
登録者が（1）1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出が義務付けられているすべての報告を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が過去 12 か月間（または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間）に、規則 S-T の規則 405（本章の §232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。
| | | | |
大型アクセラレーテッドファイラー ☐ | アクセラレーテッドファイラー ☐ | 小規模な報告会社 | 新興成長企業 |
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）であるかどうかをチェックマークで示してください。はい
2024年8月7日の時点で
目次
目次
パートI — 財務情報 | ||
アイテム 1. | 要約連結財務諸表（未監査） | 5 |
アイテム 2. | 経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 | 28 |
アイテム 3. | 市場リスクに関する定量的・質的開示 | 39 |
アイテム 4. | 統制と手続き | 39 |
パートII-その他の情報 | ||
アイテム 1. | 法的手続き | 40 |
アイテム 1A. | リスク要因 | 40 |
アイテム 2. | 持分証券の未登録売却および収益の使用 | 42 |
アイテム 3. | シニア証券のデフォルト | 42 |
アイテム 4. | 鉱山の安全に関する開示 | 42 |
アイテム 5. | その他の情報 | 42 |
アイテム 6. | 展示品 | 42 |
展示索引 | 43 | |
署名 | 44 | |
2
目次
将来の見通しに関する記述
このForm 10-Qの四半期報告書には、重大なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる、現在の事実、現在の状況、または歴史的事実に関連する記述を除くすべての記述は、当社の戦略、将来の事業、将来の財政状態（2024年6月30日までの四半期の財務諸表の日付から1年間継続事業として継続できる能力を含む）、将来の収益、予測費用、見通し、計画、経営目標に関する記述を含め、将来の見通しに関する記述です。このような記述は、とりわけ、当社のプログラムと候補製品、アブトメチニブ（急速加速線維肉腫（「RAF」）/マイトジェン活性化プロテインキナーゼキナーゼ（「MEK」）プログラム）およびデファクチニブ（焦点接着キナーゼ（「FAK」）プログラム）の開発と活動、NDAのローリング提出の時期、範囲、進捗状況に関するものです。LGSOCでのアブトメチニブとデファクチニブの併用、計画中および保留中の臨床試験の構造、RAMP 201、RAMP 205、RAMP 301試験を含む臨床試験の潜在的な臨床的価値については、試験の開始と完了のタイミング（トップラインデータレポート、規制当局とのやり取り、臨床開発のスケジュールと適応症）、規制当局への提出、製品候補の商品化の可能性と時期、当社のリード化合物を含む追加開発プログラムの可能性、潜在的な市場機会、GenFleet Therapeutics（上海）、Inc.（「GenFleet」）とのコラボレーションの期待される結果とメリット、開始する予定です中国国外での開発研究、そして、当社の創薬候補品のうち、対応可能な推定市場です。「予想する」、「信じる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「予測」、「プロジェクト」、「ターゲット」、「可能性」、「意志」、「だろう」、「できる」、「すべき」、「続行」などの言葉は、将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの識別語が含まれているわけではありません。
将来の見通しに関する記述は、将来の業績を保証するものではなく、リスクや不確実性の影響を受けやすく、実際の結果が、私たちが行う将来の見通しに関する記述で表明または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。適用されるリスクと不確実性には、とりわけ、デファクチニブ、LUMAKRAS® などを含む他の化合物と組み合わせたアブトメチニブを含む当社の製品候補の開発の成功と潜在的な商品化、臨床試験の陰性または予想外の結果など、研究開発に内在する不確実性、製品候補の申請の発生またはタイミングに関するリスクと不確実性が含まれますそれはどの法域の規制当局にも提出できます。提出の有無と時期はどの法域の規制当局も、当社の製品候補について提出される可能性のあるそのような申請を承認することがあります。また、承認された場合、当社の製品候補がそのような法域で商業的に成功するかどうか、当社の製品候補に対する特許およびその他の知的財産保護の取得、維持、実施能力、法的手続きの範囲、時期、結果、治験のデザイン、表示、および時期、入手可能性、または商業に影響を与える可能性のあるその他の事項に関する規制当局の決定を承認する場合があります私たちの可能性製品候補、製品候補の前臨床試験および臨床試験の予備データまたは中間データが、進行中または今後の臨床試験の結果または成功を予測するかどうか、当社の製品候補に対する償還のタイミング、範囲、および率が不確実であるかどうか、当社の医薬品候補の市場機会が内部および第三者の見積もりに基づいているため、正しくないことが判明する可能性がある、第三者の支払者（政府機関を含む）が再保険を行わないこと私たちに影響を与える競争の激化があるかもしれないと製品候補、そのデータは予想通りに入手できない可能性がある、臨床試験の登録に予想よりも時間がかかることがあり、その結果、当社の開発プログラムが遅れる可能性があります。これには、提出時点で確認試験への登録が順調に進んでいない場合や、FSOCの再発性KRAS変異株LGSOCのNDA提出の米国食品医薬品局（「FDA」）による提出または審査が遅れるなど、開発プログラムが遅れる可能性があります DAは、会社に登録を完了させること、または会社が現在進行中のRAMP-301確認フェーズ3に追加の患者を登録することを要求する場合がありますVerastemが提出する前の臨床試験、または迅速な承認を求めるNDAに対してFDAが措置を講じる前の臨床試験、暫定データおよび暫定データに関連するリスク（治療期間データの中間データを含む）、当社の製品候補が安全上の有害事象を引き起こしたり、追加のデータや分析から予期せぬ懸念が生じたり、有効性のレベルと比較して管理不能な安全性プロファイルをもたらしたりする可能性があります。規制の検証、策定、取得が成功しない可能性がありますそのような検査を必要とする、または商業的に利益を得るであろう製品候補のコンパニオン診断検査の承認、またはその実施に著しい遅れが生じる場合、成熟したRAMP 201データおよび関連するFDAとの話し合いは、KRAS野生型LGSOCを含むLGSOCでのアブトメチニブとデファクチニブの組み合わせに関するローリングNDA提出の範囲をサポートしない可能性があります。当社の製品候補は製造経験がある可能性があることまたは供給の中断または障害、当社の第三者の委託研究機関のいずれか、契約私たちが頼りにしている製造組織、臨床現場、または請負業者などが十分に機能しないこと、私たちが激しい競争に直面していること、その結果、他の人が私たちよりも先に製品を開発または商品化することになり、その結果、製品候補の市場シェアや市場ポテンシャルの低下につながる可能性があります。製品候補の臨床開発と最終的な商品化を成功裏に開始または完了できないこと、製品候補の開発と商品化が成功しないこと取ります追加の調査を実施した結果、またはそのような商品化の実施に関する決定を行った結果を含め、計画よりも長くまたは費用がかかる。特定の製品を含め、検討中の事業に資金を提供するのに十分な現金がない場合がある
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目次
開発プログラム、優秀な人材を引き付けて維持できない可能性があること、私たちまたは中外製薬株式会社Ltd. は、avutometinibライセンス契約に基づいて完全な業績を上げることができず、製品候補の対象となる市場とターゲット市場の合計が、現在の見積もりよりも小さい可能性があります。当社またはSecura Bio、Inc.（「Secura」）は、マイルストーン支払いに関するものを含め、Securaとの資産購入契約に基づいて完全な業績を上げることができず、当社が持っている支払いに対して投資収益率が見られず、またそうなる可能性があります GenFleetとのコラボレーションおよびオプション契約に従って製造を続けます。そうしないと、Genfleetが完全には機能しなくなります合意。製品ライセンス、共同販売促進契約、パブリックまたはプライベートエクイティ、デットファイナンスなどを通じて、将来十分な資金を調達できなくなる可能性があること、製品候補の規制当局への提出を求めたり提出したりしないこと、製品候補が規制当局の承認を受けなかったり、商業的に成功した製品になったり、患者に新しい治療法の選択肢が提供されたりしないこと。その他のリスクと不確実性には、2024年3月14日に証券取引委員会（「SEC」）に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書と、その後のSECへの提出書類で特定されたものが含まれます。
これらの要因やその他の要因により、将来の見通しに関する記述で開示されている計画、意図、期待が達成されない可能性があります。私たちの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。当社の将来の見通しに関する記述には、将来の買収、合併、処分、合弁事業、または投資の潜在的な影響は反映されていません。このForm 10-Qの四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付における当社の見解を反映しています。法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、その他の結果であるかどうかにかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負うことはなく、またその義務も明確に否認します。
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目次
パートI—財務情報
アイテム 1.要約連結財務諸表（未監査）。
ベラステム株式会社
要約連結貸借対照表
（千単位、1株あたりの金額を除く）
| | | | | | | |
| | 6月30日 | | 12月31日 | | ||
|
| 2024 |
| 2023 |
| ||
資産 | | | | | | | |
流動資産： | | | | | | | |
現金および現金同等物 | | $ | | | $ | | |
短期投資 | |
| — | |
| | |
売掛金、純額 | | | | | | — | |
助成金受取金 | | | | | | — | |
前払費用およびその他の流動資産 | |
| | |
| | |
流動資産合計 | |
| | |
| | |
資産および設備、純額 | |
| | |
| | |
使用権資産、純額 | | | | | | | |
制限付き現金 | | | | | | | |
その他の資産 | |
| | |
| | |
総資産 | | $ | | | $ | | |
負債、転換優先株および株主資本 | | | | | | | |
現在の負債: | | | | | | | |
買掛金 | | $ | | | $ | | |
未払費用 | | | | |
| | |
支払手形 | | | | | | — | |
繰延負債 | | | — | | | | |
リース負債、短期 | |
| | |
| | |
長期債務の現在の部分 | | | | | | — | |
流動負債合計 | |
| | |
| | |
非流動負債: | |
| | |
| | |
長期債務 | | | | | | | |
リース負債、長期 | | | — | | | | |
優先株トランシェ負債 | | | — | | | | |
負債総額 | |
| | |
| | |
転換優先株: | | | | | | | |
シリーズBの転換優先株、$ | | | | | | | |
株主資本: | | | | | | | |
優先株式、$ | |
| | | | | |
シリーズA転換優先株、$ | | | — | | | — | |
普通株式、$ | |
| | |
| | |
その他の払込資本 | |
| | |
| | |
その他の包括利益の累計 | |
| — | |
| | |
累積赤字 | | | ( | | | ( | |
株主資本の総額 | |
| | |
| | |
負債総額、転換優先株および株主資本 | | $ | | | $ | | |
要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
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目次
ベラステム株式会社
要約連結損益計算書および包括損失
(未監査)
（千単位、1株あたりの金額を除く）
| | | | | | | | | | | | | |
| | 6月30日に終了した3か月間 | | 6月30日に終了した6か月間 | | ||||||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
| ||||
収益: | | | | | | | | | | | | | |
COPIKTRAのライセンスと関連資産の売却 | | $ | | | $ | — | | $ | | | $ | — | |
総収入 | |
| | |
| — | |
| | |
| — | |
営業経費: | | | | | | | | | | | | | |
研究開発 | | | | | | | | | | | | | |
販売、一般および管理 | |
| | |
| | |
| | |
| | |
営業費用の合計 | |
| | |
| | |
| | |
| | |
事業による損失 | |
| ( | |
| ( | |
| ( | |
| ( | |
その他の費用 | | | ( | | | ( | | | ( | | | ( | |
利息収入 | |
| | |
| | |
| | |
| | |
支払利息 | |
| ( | |
| ( | |
| ( | |
| ( | |
優先株トランシェ負債の公正価値の変動 | | | | | | ( | | | | | | ( | |
純損失 | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | |
1株当たりの純損失—基本および希薄化後 | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | |
| | | | | | | | | | | | | |
1株当たりの純損失の計算に使用される発行済み普通株式の加重平均—基本および希薄化後 | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
純損失 | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | |
売却可能有価証券の未実現利益（損失） | |
| | |
| ( | |
| ( | |
| | |
包括的損失 | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | |
要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
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目次
ベラステム株式会社
転換優先株式と株主資本の要約連結計算書
(未監査)
(千単位、共有データを除く)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | 累積 | | | | |
| |||
| | | | | | | | | | | | | | | | | | [追加] | | その他の | | | | 合計 |
| ||||
| | シリーズB 転換優先株式 | | | シリーズ A 転換優先株式 | | 普通株式 | | 支払い済み | | 包括的 | | 累積 | | 株主の |
| |||||||||||||
|
| 株式 |
| 金額 |
|
| 株式 |
| 金額 |
| 株式 |
| 金額 |
| 資本 |
| 所得 |
| 赤字 |
| 公平 |
| |||||||
2023年12月31日現在の残高 | | | | $ | | | | | | $ | — | | | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | | |
純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | — | | | — | | | ( | |
| ( | |
売却可能な有価証券の含み損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | — | | | ( | | | — | |
| ( | |
制限付株式ユニットの権利確定による普通株式の発行 | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
ストックオプションの行使による普通株式の発行 | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | — | | | | | | — | | | — | |
| | |
従業員株式購入プランに基づく普通株式の発行 | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
株式ベースの報酬費用 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
2024年3月31日現在の残高 | | | | $ | |
| | | | $ | — | | | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | ( | | $ | | |
純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | — | | | — | | | ( | |
| ( | |
売却可能な有価証券の未実現利益 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | — | | | | | | — | |
| | |
制限付株式ユニットの権利確定による普通株式の発行 | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
株式ベースの報酬費用 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
ストックオプションの行使による普通株式の発行 | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
事前積立ワラントの行使による普通株式の発行 | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
2024年6月30日の残高 | | | | $ | |
| | | | $ | — | | | | $ | | | $ | | | $ | — | | $ | ( | | $ | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | 累積 | | | | |
| ||||
| | | | | | | | | | | | [追加] | | その他の | | | | 合計 |
| ||||||||||
| | シリーズB 転換優先株式 | | | シリーズ A 転換優先株式 | | 普通株式(1) |
| 支払い済み |
| 包括的 |
| 累積 |
| 株主の |
| |||||||||||||
|
| 株式 |
| 金額 |
|
| 株式 |
| 金額 |
| 株式 |
| 金額 |
| 資本(1) |
| 所得 |
| 赤字 |
| 公平 |
| |||||||
2022年12月31日現在の残高 | | — | | $ | — |
| | | | $ | — | | | | $ | | | $ | | | $ | — | | $ | ( | | $ | | |
純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | — | | | — | | | ( | |
| ( | |
売却可能な有価証券の未実現利益 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | — | | | | | | — | |
| | |
制限付株式ユニットの権利確定による普通株式の発行 | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| — | |
株式ベースの報酬費用 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
従業員株式購入プランに基づく普通株式の発行 | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | — | | | | | | — | | | — | |
| | |
発行費用$を差し引いたシリーズb転換優先株式の発行 | | | | | | | | — | | | — | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
2023年3月31日現在の残高 | | | | $ | |
| | | | $ | — | | | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | | |
純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | — | | | — | | | ( | |
| ( | |
売却可能な有価証券の含み損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | — | | | ( | | | — | |
| ( | |
制限付株式ユニットの権利確定による普通株式の発行 | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
株式ベースの報酬費用 | | — | | | — | | | — | | | — | | — | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
発行費用を差し引いた普通株式および事前積立新株予約権の発行 | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | | | | | | | — | | | — | | | | |
2023年6月30日の残高 | | | | | |
| | | | | — | | | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | | |
(1) 金額は、2023年5月31日に実施された1対12株の株式併合を反映して遡及的に修正されました（参照 メモ 1.ビジネスの性質 要約連結財務諸表の添付注記の）
要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
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目次
ベラステム株式会社
要約連結キャッシュフロー計算書
(未監査)
(千単位)
| | 6月30日に終了した6か月間 | | ||||
|
| 2024 |
| 2023 | | ||
営業活動 | | | | | | | |
純損失 | | $ | ( | | $ | ( | |
純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整： | | | | | | | |
減価償却 | |
| | | | | |
非現金オペレーティングリース費用 | | | ( | | | ( | |
株式ベースの報酬費用 | |
| | |
| | |
繰延融資費用の償却、負債割引、保険料、売却可能な有価証券の割引 | | | ( | | | | |
優先株トランシェ負債の公正価値の変動 | | | ( | | | | |
営業資産および負債の変動： | | | | | | | |
売掛金、純額 | | | ( | | | | |
助成金受取金 | | | ( | | | — | |
前払費用、その他の流動資産およびその他の資産 | |
| ( | |
| ( | |
買掛金 | |
| ( | |
| ( | |
未払費用とその他の負債 | |
| ( | |
| ( | |
繰延負債 | |
| ( | |
| | |
営業活動に使用された純現金 | |
| ( | |
| ( | |
投資活動 | | | | | | | |
資産および設備の購入 | | | ( | | | — | |
投資の購入 | |
| — | |
| ( | |
投資の満期 | |
| | |
| | |
投資活動によって提供される純現金 | |
| | |
| | |
資金調達活動 | | | | | | | |
ローン修正の支払い | | | ( | | | — | |
シリーズb転換優先株式の発行による収入、純額 | | | — | | | | |
長期債務からの収入、純額 | | | — | | | | |
保険料融資による収入 | | | | | | | |
保険料融資の支払い | | | ( | | | ( | |
繰延発行費用の支払い | | | ( | | | — | |
ストックオプションと従業員株式購入プログラムの行使による収入 | | | | | | | |
普通株式と事前積立新株予約権の発行による収入、純額 | | | — | | | | |
財務活動による純現金 | |
| | |
| | |
現金、現金同等物および制限付現金の増加 | |
| | |
| | |
現金、現金同等物および期首制限付現金 | |
| | |
| | |
期末の現金、現金同等物、制限付現金 | | $ | | | $ | | |
非現金投資および財務活動の補足開示 | | | | | | | |
優先株トランシェ負債の発行 | | $ | — | | | | |
買掛金勘定と未払費用に含まれる発行費用 | | $ | | | | | |
要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
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目次
ベラステム株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
1。ビジネスの性質
Verastem, Inc.（以下「当社」）は、がんと診断された患者の生活を改善するための新薬の開発と商品化に取り組んでいる、開発後期段階のバイオ医薬品企業で、現在登録指向試験を行っています。同社のパイプラインは、ras肉腫（「RAS」）/マイトジェン活性化パスウェイキナーゼ（「MAPK」）によるがん、特にがん細胞の生存と腫瘍増殖に不可欠なシグナル伝達経路、特にRAF/MEK阻害とfAK阻害を阻害する新薬候補に焦点を当てています。
同社の最も先進的な製品候補であるアブトメチニブとデファクチニブは、低悪性度漿液性卵巣がん（「LGSOC」）、非小細胞肺がん（「NSCLC」）、膵臓がん、結腸直腸がん（「CRC」）、甲状腺を含むがこれらに限定されない、さまざまな固形腫瘍の治療のための前臨床試験と臨床研究の両方で研究されています。当社は、アブトメチニブは、現在利用可能な治療法に十分に反応しないがんに対して、単剤としての治療薬として、またはデファクチニブ、他の経路阻害薬、またはその他の現在および新たな標準治療と併用した場合に有益であると考えています。
要約された連結財務諸表には、当社の完全子会社であるベラステム証券会社とベラステムヨーロッパGmbHの口座が含まれています。提示されている財務情報はすべて連結されたもので、会社とその完全子会社の口座が含まれています。連結により、会社間の残高と取引はすべて削除されました。
当社は、規制当局の承認を受けた後、前臨床試験または臨床試験が失敗する可能性、新しい技術革新を開発している競合他社、当社の製品候補であるアブトメチニブとデファクチニブのマーケティング承認を得られないこと、当社の製品候補であるアブトメチニブとデファクチニブの市場承認と商業的成功など、他のライフサイエンス企業に関連するリスクにさらされていますが、これらに限定されません。そして、専有技術の保護と適切な技術の継続的な入手能力会社の将来の事業に資金を提供するための資金調達。当社がマーケティング承認を得られず、規制当局の承認を受けて製品候補であるアブトメチニブとデファクチニブの商品化に成功した場合、製品の収益を上げたり収益を上げたりすることができず、追加の資本調達が必要になる場合があります。
2024年6月30日現在、当社には現金、現金同等物、および$の投資がありました
当社は、2020年8月10日付けの当社とSecuraとの間の資産購入契約（「Secura APA」）に従って受け取った将来のマイルストーンやロイヤルティ、Oxford Finance LLC（「Oxford」）とのローンおよび担保契約、または将来のコラボレーション契約を含むがこれらに限定されないその他の戦略的資金調達の機会を通じて、既存の現金、現金同等物および投資で事業資金を調達することを期待しています。株式の募集、または負債の発生。ただし、これらの潜在的な戦略的または資金調達の機会に関連するリスクを考えると、継続企業の目的ではリスクは発生する可能性が高いとは見なされません
9
目次
評価。会社が将来の追加資本を獲得できない場合、計画していた前臨床試験や臨床試験を完了できず、FDAまたは外国の規制当局から特定の治験薬候補の承認を得ることができない可能性があります。したがって、当社が継続企業として存続できるかどうかについてはかなりの疑問があります。
株式の逆分割
2023年5月30日、当社は、現在までに修正された当社の改訂された設立証明書の修正証明書をデラウェア州務長官に提出し、当社の発行済みおよび発行済み普通株式（額面価格 $）の株式逆分割を実施しました
当社は、株式併合を遡及的に適用するために、2023年6月30日までの3か月および6か月間の未監査の要約連結財務諸表の株式および1株あたりの金額を遡及的に修正しました。すべての発行済みストックオプション、転換社債、優先株式に基づいて発行可能な普通株式の1株あたりの行使価格と数が比例して調整されました。さらに、制限付株式ユニットの権利確定時に発行可能な普通株式の数と、会社の株式インセンティブ報酬制度のために留保されている普通株式の数は、比例して調整されています。転換優先株式と株主資本の要約連結財務諸表は、2023年6月30日までの3か月および6か月間の株式併合により減少した株式の額面金額に等しい金額を「普通株式」から「追加払込資本」に再分類することにより、株式併合の影響を反映しています。
2。重要な会計方針の要約
プレゼンテーションの基礎
添付の未監査要約連結財務諸表は、中間財務報告について米国で一般に認められている会計原則（「GAAP」）に従い、また当社が今後12か月間継続企業として存続することを前提に、規則S-X、規則10-01で義務付けられているとおり、作成されています。したがって、これらには、完全な財務諸表のためにGAAPで要求されるすべての情報や脚注、または会社が継続企業として存続できるかどうかの不確実性から生じる可能性のある調整がすべて含まれているわけではありません。経営陣の意見では、暫定財務情報を公正に提示するために必要と考えられるすべての調整（通常かつ定期的な調整を含む）が含まれています。GAAPに準拠して財務諸表を作成する場合、会社は財務諸表の日付における報告金額と関連する開示に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。実際の結果はそれらの見積もりとは異なる可能性があります。さらに、2024年6月30日までの3か月および6か月間の経営成績は、必ずしも他の中間期間または2024年12月31日に終了する年度に予想される業績を示すものではありません。詳細については、2024年3月14日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの当社の年次報告書に含まれる財務諸表と脚注を参照してください。
重要な会計方針
重要な会計方針については、に記載されています いいえと2。 重要な会計方針 に 2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kにある会社の年次報告書。
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最近発行された会計基準の更新
2023年11月、財務会計基準審議会（「FASB」）は、会計基準更新（「ASU」）第2023-07号「セグメント報告（トピック280）：報告対象セグメント開示の改善（「ASU 2023-07」）を発表しました。これは、主に重要なセグメント費用に関する開示を強化し、開示要件を報告対象セグメントが1つしかない事業体にまで拡大することにより、報告対象セグメントの開示要件を改善することを目的としています。。このガイダンスは、2023年12月15日以降に開始する会計年度と、2024年12月15日以降に開始する会計年度内の中間期間に有効です。早期養子縁組は許可されています。ASU 2023-07は、財務諸表に記載されている過去のすべての期間に遡及的に適用されます。当社は現在、この新しいガイダンスを採用することが、当社の要約連結財務諸表および関連する開示に及ぼす潜在的な影響を評価しています。
2023年12月、連邦準備銀行はASU第2023-09号「所得税（トピック740）：所得税開示の改善」（「ASU 2023-09」）を発行しました。ASU 2023-09のガイダンスでは、税率調整と支払われる所得税の情報が管轄区域ごとに細分化され、所得税の開示の透明性が向上しています。この基準は、2024年12月15日以降に開始する会計年度の上場企業に有効で、早期採用が許可されています。当社は現在、ASU 2023-09の採用が要約連結財務諸表および関連する開示に与える影響を評価しています。
最近発行されたものの、まだ発効していないその他の会計上の声明は、会社に適用されないか、将来の採用時に要約連結財務諸表に重大な影響を与えるとは予想されません。
信用リスクとオフバランスシートリスクの集中
現金、現金同等物、投資、売掛金は、会社が信用リスクの集中にさらされる可能性のある金融商品です。当社は、現金および現金同等物、および質の高い認定金融機関への投資を維持することで、このリスクを軽減しています。会社の投資の管理は、これらの金融機関側の裁量ではありません。
2024年6月30日現在、Securaは会社の売掛金残高をすべて補っています。当社は、すべての顧客の信用力を評価し、顧客の与信限度額を設定および再評価して、売掛金残高の回収可能性が保証されるようにします。
2024年6月30日までの6か月間、
助成金からの収入
2022年5月、当社は膵臓がんネットワーク（「PanCan」）から最大$の「治療アクセラレーター賞」の助成金を授与されました
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目次
受け取りました $
3。現金、現金同等物、制限付現金
次の表は、要約連結貸借対照表で報告されている現金、現金同等物、および制限付現金を、要約連結キャッシュフロー計算書に表示されている金額の合計（千単位）に調整したものです。
|
| 2024年6月30日に |
| 2023年12月31日 | ||
現金および現金同等物 | | $ | | | $ | |
制限付き現金 | |
| | |
| |
現金、現金同等物および制限付現金の合計 | | $ | | | $ | |
2024年6月30日現在の制限付現金に含まれる金額は、マサチューセッツ州ニーダムにある当社のオフィススペースの保証金として提供された未払いの信用状を担保するために保有されている現金の金額です
4。金融商品の公正価値
当社は、公正価値ヒエラルキーに基づいて金融商品の公正価値を決定します。公正価値階層では、インプットの観察可能な性質に基づいて評価インプットが優先されます。公正価値階層は、投資の報告された公正価値を決定するために使用される評価インプットにのみ適用され、投資信用の質の尺度ではありません。階層は評価入力の3つのレベルを定義します：
レベル1の入力 | 測定日に会社が確認できる、同一の資産または負債の活発な市場における相場価格。 |
レベル2の入力 | 資産または負債について直接的または間接的に確認できる、レベル1に含まれる相場価格以外の情報。 |
レベル3の入力 | 市場参加者が資産または負債の価格設定に使用するであろう仮定についての会社自身の仮定を反映した、観察できないインプット。 |
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定期的に公正価値で測定される商品
次の表は、定期的に公正価値で測定される当社の金融商品に関する情報を示しています（千単位）。
| | 2024年6月30日に |
| ||||||||||
説明 |
| 合計 |
| レベル 1 |
| レベル 2 |
| レベル 3 |
| ||||
金融資産 | | |
| | | | | | | | | | |
現金同等物 | | $ | | | $ | | | $ | — | | $ | — | |
金融資産総額 | | $ | | | $ | | | $ | — | | $ | — | |
優先株トランシェ負債 | | $ | — | | $ | — | | $ | — | | $ | — | |
| | 2023年12月31日 |
| ||||||||||
説明 | | 合計 |
| レベル 1 |
| レベル 2 |
| レベル 3 |
| ||||
金融資産 | | |
| | | | | | | | | | |
現金同等物 | | $ | | | $ | | | $ | — | | $ | — | |
短期投資 | |
| | | | | | | | | | — | |
金融資産総額 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | — | |
優先株トランシェ負債 | | $ | | | $ | — | | $ | — | | $ | | |
当社の現金同等物と短期投資は、米国政府のマネーマーケットファンド、社債、機関債、上場企業のコマーシャルペーパーで構成されています。投資および現金同等物は、最初は取引価格で評価され、その後、各報告期間の終わりに、第三者の価格設定サービスまたはその他の市場で観察可能なデータを利用して評価されています。価格設定サービスは、収益ベースと市場ベースのアプローチの両方を含む業界標準の評価モデルと、価値を決定するための観察可能な市場インプットを利用します。これらの観察可能な市場インプットには、報告可能な取引、ベンチマーク利回り、クレジットスプレッド、ブローカー/ディーラーの相場、入札、オファー、現在のスポットレート、その他の業界や経済イベントが含まれます。当社は、第三者の価格設定サービスが提供する価格を、その価格設定方法とマトリックスを見直し、他の価格設定ソースから市場価値を取得し、特定の状況における価格データを分析し、関連する市場が活発であることを確認することによって検証します。検証手続きを完了した後、当社は、2024年6月30日または2023年12月31日の時点で、価格設定サービスによって提供された公正価値の測定値を調整または上書きしませんでした。
証券購入契約（本書で定義されています）の締結により、優先株式トランシェ負債が記録されました（参照 ノート 10。資本金)。優先株式トランシェ負債の公正価値測定は、公正価値階層ではレベル3に分類されます。開始時および2023年12月31日時点の優先株式トランシェ負債の公正価値は、モンテカルロシミュレーションを使用して決定されました。モンテカルロへのインプットには、リスクフリー金利、株価のボラティリティ、予想配当、および残りの期間が含まれます。これらのインプットのいずれかが単独で大幅に増減すると、公正価値の測定値が大幅に低くなったり高くなったりする可能性があります。Black-Scholesのオプション価格モデルを使用して、2024年6月30日の優先株式トランシェ負債の公正価値は、満了までの期間が限られていることと、2024年6月30日の当社の普通株式の株価に対する大きな株価のハードルにより、デミニミスに決定されました。優先株トランシェ負債は2024年7月に失効しました。
以下は、2024年6月30日および2023年12月31日の優先株式トランシェ負債の評価に使用されたインプットです。
| | 2024年6月30日に | | 2023年12月31日 | ||
リスクフリー金利 |
| | % | | 5.13-5.52 | % |
ボラティリティ |
| | % | | 75 | % |
配当利回り |
| — | | | — | |
残りの期間（年） |
| | | | ||
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目次
次の表は、証券購入契約の締結に関連して記録された優先株式の権利負債（千単位）の調整を示しています。
2024年1月1日 | | | $ | |
公正価値調整 | | | | ( |
2024年6月30日に | | | $ | — |
金融商品の公正価値
会社の長期負債の公正価値は、要約連結貸借対照表の日付の時点で、類似商品に現在適用されているレートを使用した割引キャッシュフロー分析を使用して決定されました。同社は、長期負債の公正価値は約$と見積もっています
5。投資
現金、現金同等物、制限付現金および投資は、次のもの（千単位）で構成されています。
|
| 2024年6月30日に |
| ||||||||||
|
| | |
| グロス |
| グロス |
| | |
| ||
| | 償却済み | | 未実現 | | 未実現 | | フェア |
| ||||
|
| 費用 |
| 利益 |
| 損失 |
| 価値 |
| ||||
現金、現金同等物、制限付現金： | | | | | | | | | | | | | |
現金口座とマネーマーケット口座 | | $ | | | $ | — | | $ | — | | $ | | |
現金の総額、現金同等物、制限付現金： | | $ | | | $ | — | | $ | — | | $ | | |
|
| 2023年12月31日 | | ||||||||||
|
| | |
| グロス |
| グロス |
| | | | ||
|
| 償却済み |
| 未実現 |
| 未実現 |
| フェア | | ||||
|
| 費用 |
| 利益 |
| 損失 |
| 価値 |
| ||||
現金、現金同等物、制限付現金： | | | | | | | | | | | | | |
現金口座とマネーマーケット口座 | | $ | | | $ | — | | $ | — | | $ | | |
現金の総額、現金同等物、制限付現金： | | $ | | | $ | — | | $ | — | | $ | | |
投資: | | | | | | | | | | | | | |
社債、機関債、コマーシャルペーパー（1年以内に支払期限） | | $ | | | $ | | | | ( | | $ | | |
投資総額 | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | | |
現金総額、現金同等物、制限付現金および投資額 | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | | |
あった
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目次
以下は、2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、未実現損失が12か月未満の売却可能有価証券の概要です（千単位）。
|
| 2024年6月30日に |
| 2023年12月31日 | | ||||||||
| | フェア | | 未実現 | | フェア | | 未実現 | | ||||
|
| 価値 |
| 損失 |
| 価値 |
| 損失 | | ||||
社債、機関債、コマーシャルペーパー（1年以内に支払期限） | | $ | — | | $ | — | | $ | | | $ | ( | |
未実現損失ポジションにある売却可能な有価証券の合計数 | | $ | — | | $ | — | | $ | | | $ | ( | |
6。未払経費
未払費用は以下のとおりです（千単位）。
|
| 2024年6月30日に |
| 2023年12月31日 |
| ||
| | | | | | | |
未払臨床試験費用 | | $ | | | $ | | |
未払いの契約製造費用 | | | | | | | |
発生したその他の研究開発費 | | | | | | | |
未払報酬および関連給付 | |
| | |
| | |
未払いの専門家手数料 | |
| | |
| | |
未払いのコンサルティング料 | |
| | |
| | |
未払利息 | | | | | | | |
未払いの商品化費用 | |
| | |
| | |
未払その他 | |
| | |
| | |
未払費用の合計 | | $ | | | $ | | |
7。借金
2022年3月25日（「締切日」）に、当社は担保代理人および貸し手としてオックスフォードと、貸し手としてオックスフォード・ファイナンス・クレジット・ファンドIII LP（「OFCF III」、オックスフォードと合わせて「貸し手」）とローンおよび担保契約（「オリジナル・ローン契約」）を締結しました（「当初の貸付契約」）。これに従い、貸し手は元本総額$まで会社に貸付することに同意しました
ローン契約に従い、会社は最初のタームローンとして$を受け取りました
| 私は。 | $ |
| ii。 | $ |
| iii。 | $ |
タームローンには、（a）（i）1か月のCME担保付きオーバーナイトファイナンス金利と（ii）の大きい方の額に等しい変動金利で利息がかかります
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目次
LGSOCまたは（B）COPIKTRAが末梢T細胞リンパ腫の治療についてFDAの承認を受けた場合、当社はタームローンを元本と該当する利息を延滞金として毎月連続して返済します。各タームローンに関する未払いの元本、未払利息、未払利息はすべて、2027年3月1日に全額支払う必要があります。
会社は最終支払いを行う必要があります
ローン契約に関連して、当社はオックスフォードに、知的財産（ただし、知的財産の支払いと収益の権利を含む）を除き、現在所有または今後取得される当社のすべての私有財産の担保権と、知的財産に関する否定的な質権を与えました。
当社は、ローン契約のすべての条件と特徴を評価して、分岐が必要な潜在的な埋め込み機能を特定しました。この分析の一環として、当社はプット機能やコール機能を含め、ローン契約の経済的特徴とリスクを評価しました。当社は、ローン契約のすべての特徴が債務ホストと明確かつ密接に関連しており、デリバティブ負債としての分岐を必要としないと判断しました。そうでなければ、その特徴の公正価値は会社の財務諸表にとって重要ではないと判断しました。会社は四半期ごとに機能を再評価して、個別の会計処理が必要かどうかを判断します。2024年6月30日まで、会社の評価に変更はありませんでした。
債務発行費用と最終支払い手数料は債務割引として計上されており、有効利息法を用いてタームローンの満期日までの利息費用に計上されています。2024年6月30日および2023年12月31日現在の負債の帳簿価額の構成要素の詳細は次のとおりです（千単位）。
| | 2024年6月30日に |
| 2023年12月31日 | ||
元本ローン残高 | | $ | | | $ | |
最終支払い手数料 | | | | | | |
増分を差し引いた負債発行費用 | | | ( | | | ( |
割引を差し引いた長期負債総額 | | | | | | |
長期債務の現在の部分 | | | | | | — |
長期債務、当期分を差し引いたもの | | $ | | | $ | |
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目次
次の表は、2024年6月30日および2023年6月30日までの3か月と6か月の支払利息の合計（千単位）を示しています。
| | 6月30日に終了した3か月間 | | 6月30日に終了した6か月間 | ||||||||
| | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 | ||||
契約上の利益 | | $ | | | $ | | $ | | | $ | | |
債務割引および発行費用の償却 | | | | | | | | | | | | |
最終支払い手数料の償却 | | | | | | | | | | | | |
合計 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | |
2024年6月30日現在、将来の元本支払期限は以下の通りです（千単位）。
2024 | | | — |
2025 | | | |
2026 | | | |
2027 | | | |
元本支払い総額 | | $ | |
8.リース
2014年4月15日、当社はおおよそのリース契約を締結しました
同社はマサチューセッツ州ニーダムのオフィススペースをオペレーティングリースとして計上しました。会社のリースには、リース期間を更新および延長するオプションと、有効期限が切れる前にリースを終了するオプションが含まれています。当社は、リース延長または解約オプションを、要約連結貸借対照表の使用権資産およびリース負債に含めていません。どちらのオプションも行使される可能性が合理的にないためです。会社のリースには、使用権資産やリース負債に含まれず、発生した期間の費用として反映される、さまざまな非リースコンポーネント（共有エリアのメンテナンス、メンテナンス、消耗品など）が含まれています。当社には、他にオペレーティングリースやファイナンスリースはありません。
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目次
2024年6月30日現在、使用権資産はドルです
| | 6月30日に終了した3か月間 | | 6月30日に終了した6か月間 | ||||||||
| | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 | ||||
リース費用 | | | | | | | | | | | | |
オペレーティングリース費用 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | |
リース費用の合計 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | |
その他の情報-オペレーティングリース | | | | | | | | | | | | |
リース負債の測定に含まれる金額に対して支払われる営業キャッシュフロー | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | |
| | | | | | | | | | | | 2024年6月30日に |
その他の貸借対照表情報-オペレーティングリース | | | | | | | | | | | | |
加重平均残存リース期間 (年単位) | | | | | | | | | | | | |
加重平均割引率 | | | | | | | | | | | | |
成熟度分析 | | | | | | | | | | | | |
2024 | | | | | | | | | | | | |
2025 | | | | | | | | | | | | |
合計 | | | | | | | | $ | | | | |
少ない:現在価値の割引 | | | | | | | | | | | | ( |
リース責任 | | | | | | | | $ | | | | |
9。支払手形
2024年2月、当社はAFCOプレミアムクレジット合同会社（「AFCO」）とファイナンス契約を締結しました。契約条件に従い、AFCOは会社に元本$を貸与しました
10。資本金
2023年6月の公募増資
2023年6月15日、当社はRBCキャピタル・マーケッツ合同会社およびカンター・フィッツジェラルド＆カンパニーと引受契約（「引受契約」）を締結しました。（「Cantor」）、提供する複数の引受会社（「引受人」）の代表として
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目次
の運動可能
当社は、事前積立ワラントの行使を行うことができず、また、当該行使の発効時に、保有者（およびその関連会社）が受益的に所有する普通株式の総数が超過した場合、保有者は事前積立ワラントのいかなる部分も行使する資格がありませんでした
事前に積立された各ワラントの行使価格は$と同等でした
事前に積立された新株予約権は、現金決済を必要とせず、法的に切り離すことができ、発行された普通株式とは別に行使でき、直ちに行使可能で、会社が普通株式を買い戻す義務を具体化しておらず、保有者が行使時に一定数の普通株式を受け取ることを許可した独立した金融商品でした。さらに、前払いされたワラントは、価値や返品を保証するものではありませんでした。したがって、事前出資ワラントは永久株式の構成銘柄として分類されました。コミッションやその他の提供費用を差し引いた後、会社は約$の純収入を受け取りました
2024年6月30日までの四半期に、保有者は以下に示すような事前積立ワラントを行使しました
シリーズB 転換優先株式
修正され改訂された定款に基づき、会社の取締役会は、株主によるさらなる措置なしに、以下を発行する権限を持っています
2023年1月24日、当社は特定の購入者と証券購入契約（「証券購入契約」）を締結しました。これに従い、当社は、それまでの間、私募で購入者に私募で売却および発行することに同意しました（「私募契約」）。
シリーズb転換優先株式の各株は、に転換可能です
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目次
保有者はいつでも一定の制限を条件として、シリーズb転換優先株式を普通株式に転換することを禁じられます。そのような転換の結果、保有者とその関連会社が、最初に設定されていた転換ブロッカーを超える多数の普通株式を有益に所有することになった場合、保有者はシリーズb転換優先株を普通株式に転換することを禁止されます
当社は、私募の最初のトランシェを売却して発行することに同意しました
さらに、当社は、私募の第2トランシェで売却して発行することに合意しました
シリーズb転換優先株式は、（i）普通株式よりも上位、（ii）その条件によりシリーズb転換優先株よりも上位にランクされていない当社の他のすべてのクラスおよびシリーズの株式証券よりも上位にランクされています。（iii）当社のシリーズA転換優先株式の全株よりも上位にランクされています（i）-（iii）、「ジュニア株式」）に記載されている株式、（iv）と同等です当社のあらゆるクラスまたはシリーズの資本株を、シリーズb転換優先株式と同等であるように、その条件によって特別にランク付けします（「パリティストック」）、（v）シリーズb転換優先株のいずれかの条件によって特別にランク付けされる当社の任意のクラスまたはシリーズの資本ストックよりも優先され、（vi）清算、解散、または清算時の資産の分配に関して、いずれの場合も、転換または交換可能な債務を含む、当社の既存および将来のすべての負債よりも優先されます自発的か非自発的かを問わず、また配当を受け取る権利については、会社の責任です。
任意か非自発かを問わず、会社の債務およびその他の負債の支払いまたは支払引当金の後で、シニア株式の事前および上位の権利を条件として、会社の業務が清算、解散、または清算された場合、シリーズb転換優先株式の各保有者は、資産または余剰資金のいずれかの分配よりも優先的に受け取る権利があります会社、普通株およびジュニア株と同等の当社の有価証券の保有者へ任意のパリティ株式の保有者への任意の配分で、金額はドルに等しい
シリーズb転換優先株式のいずれかの株式が発行済みである限り、当社は、その時点で発行されているシリーズb転換優先株式の過半数の保有者の賛成票または同意なしに、シリーズb転換優先株式の保有者がクラスAとして個別に投票することはできません。（a）シリーズb転換優先株式の修正、変更、修正、または廃止（合併、統合、その他の方法によるかを問わず）優先株指定証明書、会社の設立証明書、または会社の細則（いずれか）シリーズb転換優先株式の権利、選好、特権、または利益のために提供される制限に悪影響を及ぼす方法。（b）シリーズb転換優先株式の追加発行または増減を行う方法
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目次
（転換による場合を除く）シリーズb転換優先株式の授権株式数、（c）シニア株式の承認または発行、または（d）発行済みのシリーズb転換優先株式の過半数の賛成票または書面による同意を得ることを明示的に条件としていない前述のいずれかを行うための契約の締結。シリーズb転換優先株式の保有者は、普通株式に配当が申告され支払われた場合、転換時に計算された同等の配当を受け取る権利があります。それ以外の場合、シリーズb転換優先株式の株式は配当を受ける資格がありません。
適用法、証券取引所、ディーラー間相場制度、または管轄下にあるその他の自主規制機関の規則や規制などにより、当社がシリーズb転換優先株式を普通株式に転換できない場合、シリーズb転換優先株式の償還を求められる可能性があるため、当社はシリーズb転換優先株式の第1トランシェを要約連結貸借対照表の一時株式として分類しました。だけではない会社会社の管理。会社がシリーズb転換優先株式の償還を求められた場合、保有者が当社に転換通知を提出した日の転換後の普通株式の出来高加重平均価格に基づいて償還されます。2024年6月30日現在、当社はシリーズb転換優先株式の帳簿価額を調整していません。これは、適用法、証券取引所、業者間相場制度、または当社を管轄するその他の自主規制機関の規則や規制などにより、保有者がシリーズb転換優先株式を普通株式に転換できない可能性は低いためです。
当社は、会計基準法典480に基づいてセカンドトランシェ権を評価しました。 負債と資本の区別 （「ASC 480」）そして、独立型金融商品としてのシリーズb転換優先株式の初回発行とは別の会計要件を満たしていると判断しました。その後、当社は、セカンドトランシェ権はASC 480に従って責任分類されるべきであると判断しました。その結果、当社は第2トランシェ権を要約連結貸借対照表内の非流動負債として分類し、第2トランシェ権は当初公正価値で計上され、その後、各報告期間の終わりに公正価値で再測定されました。発行日のセカンドトランシェ権の公正価値は、$と決定されました
当社は、証券購入契約に従って提供される有価証券の他のすべての特徴は株式ホストと明確かつ密接に関連しており、分岐を必要とせず、またその特徴の公正価値が当社の要約連結財務諸表にとって重要ではないと判断しました。会社は四半期ごとに機能を再評価して、個別の会計処理が必要かどうかを判断します。2024年6月30日まで、当社の当初の評価に変更はありませんでした。
シリーズ A 転換優先株式
2022年11月4日、当社はバイオテクノロジー・バリュー・ファンドL.P.、バイオテクノロジー・バリュー・ファンドII、L.P.、バイオテクノロジー・バリュ・トレーディング・ファンドOS LP、MSI BVF SPV, LLC（総称して「BVF」と呼びます）と交換契約（以下「交換契約」）を締結し、これに従ってBVFは交換しました
シリーズA転換優先株式の各株は、に転換可能です
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目次
優先株を普通株式に転換した結果、保有者とその関連会社が、最初に設定した転換ブロッカーを上回る数の普通株式を有益に所有することになった場合、優先株を普通株式に転換します
シリーズA転換優先株式の株式には、法律で義務付けられている場合や、シリーズA転換優先株式の条件を修正するには、発行済みのシリーズA転換優先株式の保有者の過半数の同意が必要となる場合を除き、一般的に議決権はありません。会社の清算、解散、清算の場合、シリーズA転換優先株式の保有者は、収益を普通株式の保有者に分配すると同時に参加します。シリーズAの転換優先株式の保有者は、普通株式に配当が申告され支払われた場合、転換時に計算された同等の配当を受け取る権利があります。それ以外の場合、シリーズA転換優先株式の株式は配当を受ける資格がありません。
シリーズA転換優先株は、（i）シリーズA転換優先株式よりも優先的に作成される当社の任意のクラスまたはシリーズの資本ストックよりも上位に、その条件によって特別にランク付けされます。（ii）シリーズA転換優先株式と同等の条件で特別にランク付けされた当社の普通株式および任意のクラスまたはシリーズの資本ストックと同等であり、（iii）シリーズBの転換優先株式よりも下位であり、会社の任意のクラスまたはシリーズの資本金をその条件で具体的にランク付けしましたいずれの場合も、自発的か非自発的かを問わず、会社の清算、解散、清算時の資産の分配に関しては、シリーズAの転換優先株式よりも優先されます。
当社は、シリーズA転換優先株式の負債または株式分類についてASC 480に基づく負債または株式分類について評価し、シリーズA転換優先株はASC 480に基づく負債の定義を満たしていないため、株式扱いが適切であると判断しました。さらに、シリーズAの転換優先株式は、（i）固定または決定可能な日付に、（ii）保有者の選択により、または（iii）会社のみの管理下にない事由が発生した場合でも、現金またはその他の資産と引き換えることはできません。そのため、当社はシリーズA転換優先株式を永久株式として記録しました。
11。株式ベースの報酬
オプション交換プログラム
2024年1月17日、当社の株主は、取締役会の推薦により、特定のアンダーウォーターオプションを保有し、交換オファーの完了まで会社に雇用または従事し続けた当社の特定の従業員、執行役員および非従業員取締役を対象とした、1回限りのストックオプション交換プログラム（「オプション交換プログラム」）を承認しました。オプション交換プログラムへの参加に関する当社のオファーは、2024年2月8日に開始され、2024年3月8日に失効しました（「エクスチェンジオファー」）。交換オファーによると、
ストックオプションの交換は、会計上の理由による変更として扱われました。オプション交換プログラムの結果、当社は、株式ベースの報酬費用の増加分を計上します
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目次
変更日に。当社は、交換オプションの当初の必要サービス期間にわたって、変更日における交換オプションの未償却株式報酬費用の残額を計上します。
ストック・オプション
2024年6月30日までの6か月間の当社のストックオプション活動および関連情報の概要は次のとおりです。
|
| 株式 |
| 1株あたりの加重平均行使価格 |
| 加重平均残存契約期間（年） |
| 本質的価値の集計（千単位） |
| ||
2023年12月31日時点で未払い |
| | | $ | |
| | $ | | | |
付与されました |
| | | | | | | | | | |
運動した |
| ( | | | | | | | | | |
没収/キャンセル |
| ( | | | | | | | | | |
期限切れ | | ( | | | | | | | | | |
オプション交換プログラムでキャンセルされました | | ( | | | | | | | | | |
オプション交換プログラムの下で付与されます | | | | | | | | | | | |
2024年6月30日に未処理です |
| | | $ | |
| | $ | — | | |
2024年6月30日に権利が確定しました |
| | | $ | | | | $ | — | | |
2024年6月30日および2023年6月30日までの6か月間に付与された各ストックオプションの公正価値は、以下の加重平均仮定を使用して、ブラック・ショールズオプション価格モデルを使用して付与日に推定されました。
| | 6月30日に終了した6か月間 | ||||
| | 2024 | | 2023 | ||
リスクフリー金利 |
| | % | | | % |
ボラティリティ |
| | % | | | % |
配当利回り |
| — | | | — | |
期待期間 (年) |
| 5.8 | | | 6.1 | |
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制限付株式単位
2024年6月30日までの6か月間の当社の制限付株式ユニットの活動および関連情報の概要は次のとおりです。
| |
| 株式 |
| 1株あたりの加重平均付与日の公正価値 |
| |
2023年12月31日時点で未払い | |
| | | $ | | |
付与されました | |
| | | $ | | |
既得 | |
| ( | | $ | | |
没収/キャンセル | | | ( | | $ | | |
2024年6月30日に未処理です | |
| | | $ | | |
従業員株式購入制度
2018年12月18日に開催された特別株主総会で、株主は2018年の従業員株式購入計画（「2018 ESPP」）を承認しました。2019年6月21日、当社の取締役会は、プランの管理における重要ではない特定の変更を考慮して、2018年のESPPを修正および改訂しました。また、2023年5月30日より、株式併合に関連して、取締役会は株式準備金の調整を考慮して2018年のESPPを修正および再表示しました（「修正および改訂された2018 ESPP」）。修正および改訂された2018年のESPPは、対象となる従業員に、通常の給与控除を通じて、当社の普通株式を次の方法で購入する機会を提供します
| | 6月30日に終了した6か月間 | ||||
| | 2024 | | 2023 | ||
リスクフリー金利 |
| | % | | | % |
ボラティリティ |
| | % | | | % |
配当利回り |
| | | | | |
期待期間 (年) |
| | | | ||
2024年6月30日および2023年6月30日に終了した6か月間、当社が認識した金額は$未満でした
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12。1株当たりの純損失
普通株式1株あたりの基本損失は、普通株主に適用される純損失を、その期間中に発行された普通株式の加重平均数で割って計算されます。1株当たりの純損失を計算する目的で、発行済普通株式の加重平均数には、2023年6月に発行されたプレファンド新株予約権の加重平均効果が含まれていますが、その行使には普通株式の引き渡しをほとんどまたはまったく考慮する必要はありませんでした。普通株式1株あたりの希薄化後の純損失は、ストックオプション、制限付株式ユニット、従業員株式購入プラン株式（「自己株式」法を使用）などの普通株式に転換可能な有価証券、および2048年満期の 5.00% 転換社債券（「2018年債券」）、シリーズA転換優先株およびシリーズから発行された可能性のある追加株式の加重平均数を分母を増やすことによって計算されます。b 転換優先株（「転換された場合」法を使用）。ただし、1株当たりの純損失への影響が反する場合を除きます。希釈剤。
以下の希薄化の可能性のある有価証券は、記載期間の希薄化後1株当たり純損失の計算から除外されました。それらを含めると希薄化防止効果が生じるためです。
| | 6月30日に終了した3か月間 | | 6月30日に終了した6か月間 | | ||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
|
優れたストックオプション |
| |
| | | |
| | |
未払いの制限付株式ユニット | | | | | | | | | |
2018 ノート | | — | | | | — | | | |
従業員株式購入制度 | | | | | | | | | |
シリーズ A 転換優先株式 | | | | | | | | | |
シリーズB 転換優先株式 | | | | | | | | | |
希薄化の可能性のある有価証券の合計数 |
| |
| | | |
| | |
13。ライセンス、コラボレーション、商業契約
セキュラ
2020年8月10日、当社とSecuraはSecuraAPAに署名し、2020年9月30日に取引は終了しました。
Secura APAに従い、当社は、デュベリシブを含む製品のオンコロジー適応症の研究、開発、商品化、製造のための、関連資産を含む独占的なワールドワイドライセンスをSecuraに売却しました。売却には、腫瘍学の適応症におけるデュベリシブに関連する特定の知的財産、特定の既存のデュベリシブの在庫、デュベリシブに関する特定の契約に基づく請求および権利が含まれていました。Secura APAに従い、Securaは、米国およびヨーロッパにおけるデュベリシブに関連するすべての商品化活動、および当社が進行中のデュベリシブ臨床試験を含む、当社のデュベリシブ腫瘍学プログラムの一部であった活動の運営上および財務上の責任をすべて引き受けました。さらに、Securaは、ヤクルト本社（「ヤクルト」）、CSPCファーマシューティカルグループリミテッド（「CSPC」）、サノフィなど、デュベリシブの開発と商品化を行う既存の協力パートナーとのすべての義務を引き受けました。さらに、Securaは、インフィニティ・ファーマシューティカルズ社との修正および改訂されたライセンス契約に基づいて支払われるべきすべてのロイヤルティ支払い義務を引き受けました。
Secura APAの条件に従い、Securaは会社に$の前払いを支払いました
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目次
サノフィ、ヤクルト、CSPCとの当社の既存のライセンス契約に基づき、
当社は、取引相手であるSecuraは顧客であると結論付けたため、ASC 606に従ってSecuraAPAを評価しました。当社は、デュベリシブのグローバルライセンスと知的財産、特定の既存のデュベリシブの在庫、特定のデュベリシブの契約と臨床試験、特定の規制当局の承認、および特定の規制文書と帳簿と記録の引き渡しからなる一括履行義務（「一括Secura履行義務」）を特定しました。
当社は、デュベリシブのグローバルライセンスと知的財産は契約の文脈において区別されない（つまり、個別に識別できる）と結論付けました。これは、特定の既存のデュベリシブの在庫、特定のデュベリシブの契約と臨床試験、特定の規制当局の承認、特定の規制文書と帳簿と記録を含む他の資産は、他のデュベリシブのグローバルライセンスと知的財産とは独立した価値がなく、Securaは保証なしにはそれらの恩恵を受けることができなかったからです velisibグローバルライセンスと知的財産。ASC 606-10-25-16Aのガイダンスに従い、当社は履行義務を決定する際に、重要でない約束された商品やサービスを無視しました。
会社は$の前払いを決定しました
2024年6月30日までの3か月と6か月の間に、Securaはドルを達成しました
14。所得税
会社がやった
15。コミットメントと不測の事態
当社は
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16。その後のイベント
当社は、四半期末以降、要約連結財務諸表の発行前にすべての活動を見直し、開示が必要な事象や、貸借対照表日現在の資産または負債の帳簿価額に影響を与える可能性のある事象がないかを確認します。当社は、以下以外の重大な事象については把握していません。
2024年7月の公募増資
2024年6月23日、当社は複数の引受会社の代表として、グッゲンハイム証券合同会社およびカンターと引受契約を締結しました。
引受割引や手数料、その他の推定募集費用を差し引いた後のオファリングからの純収入は、約$でした
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目次
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析。
フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に記載されている要約連結財務諸表と関連注記とともに、当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析をお読みください。次の説明には、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の実際の業績と特定の出来事のタイミングは、2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Qのこの四半期報告書およびフォーム10-kの年次報告書で以下で説明されているものを含む、特定の要因の結果として、これらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる場合があります。2023年12月31日に終了した会計年度については、フォーム10-Qのこの四半期報告書およびフォーム10-kの年次報告書の「将来の見通しに関する記述」と「リスク要因」という見出しの下のセクションも参照してください。
概要
私たちは開発の後期段階のバイオ医薬品企業で、現在登録を対象とした試験を実施しており、がんと診断された患者の生活を改善するための新薬の開発と商品化に取り組んでいます。私たちのパイプラインは、RAS/mAPK駆動のがん、特にがん細胞の生存と腫瘍増殖に不可欠なシグナル伝達経路、特にRAF/MEK阻害とfAK阻害を阻害する新薬候補に焦点を当てています。
当社の最も先進的な製品候補であるアブトメチニブとデファクチニブは、LGSOC、NSCLC、膵臓がん、CRC、甲状腺がんを含むがこれらに限定されない、さまざまな固形腫瘍の治療のための前臨床研究と臨床研究の両方で研究されています。アブトメチニブは、単剤での治療薬として、またはデファクチニブ、他の経路阻害薬、または現在利用可能な治療法に十分に反応しないがんに対する他の現在および新たな標準治療と併用した場合に有益であると考えています。
アブトメチニブは、腫瘍細胞の増殖、移動、形質転換、生存に関与する細胞外シグナル調節キナーゼ（「ERK」）MAPK経路であるRAS/RAF/MEKを阻害する、経口で入手可能な、クラス初の小分子RAF/MEKクランプです。他のMEKのみの阻害薬とは対照的に、アブトメチニブは、MeKキナーゼ活性をブロックし、ドミナントネガティブRAF-MEK複合体の形成を誘導するデュアルRAF-MEKクランプです。A-Rafがん原遺伝子、セリン/スレオニンキナーゼ（「ARAF」）億RAFがん原遺伝子セリン/スレオニンキナーゼによるMeKのリン酸化を防ぎます。（「BRAF」）とc-RAFがん原遺伝子セリン/スレオニンキナーゼ（「CRAF」）。MEKのみの阻害薬（トラメチニブなど）は、RAFの依存性フィードバック阻害を緩和することによってMeKリン酸化反応（「PMEK」）を誘発するため、効果が限られている場合があります。アブトメチニブには、RAFを介したMeKのリン酸化を阻害することにより、PMEKを誘導しないという潜在的な利点があります。アブトメチニブのこのユニークなメカニズムにより、ErKシグナル伝達をより効果的に阻害することができ、MAPK経路に起因する癌に対する治療活性を高めることができます。私たちは、RAFとMeKプログラムを指して「RAMP」という用語を使います。
アブトメチニブは、KRAS、神経芽腫、ラット肉腫、ウイルス性腫瘍遺伝子?$#@$ログ（「NRAS」）、BRAF変異などを含むMAPK経路の変化を含むMAPK経路のシグナル伝達と腫瘍細胞株の増殖を阻害します。アブトメチニブは、単剤療法として、また（i）並行経路を標的とする薬剤（例：FaK、CDK4/6、mTORの阻害薬）、（ii）MAPK経路の他のノードを標的とする薬剤（抗EGFR、SOS1、KRAS G12C、KRAS G12D阻害薬など）、（iii）化学療法、および（iv) 抗PD-1。
デファクチニブは、FaKとプロリンに富むチロシンキナーゼ（「PYK2」）の経口小分子阻害薬で、現在、さまざまな固形腫瘍の潜在的な併用療法として評価されています。fAKとPYK2は、インテグリンと成長因子受容体からのシグナルを統合して細胞の増殖、生存、遊走、浸潤を調節する同じ非受容体プロテインチロシンキナーゼファミリーの一員です。デファクチニブは、悪性細胞を直接破壊することも、腫瘍微小環境の調節によっても破壊します。私たちの科学者と共同研究者による前臨床研究では、間質密度の低下と免疫抑制細胞集団に関連していたがんモデルでは、FaK阻害が腫瘍の進行を遅らせることが示されています。さらに、FaKの活性化は、MAPK経路阻害に対する適応抵抗性メカニズムの推定値であり、MAPK経路の変化を伴うがんの治療におけるアブトメチニブとデファクチニブの併用の臨床評価を裏付けています。
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目次
アブトメチニブとデファクチニブの併用は、KRAS変異型（「KRAS mt」）とKRAS野生型（「KRAS wt」）の再発LGSOCの患者さんに臨床的に有効であり、プラチナベースを含む1つ以上の以前の治療法の後、KRASの状態に関係なく、再発LGSOCのすべての患者の治療薬としてFDAから画期的な指定を受けました化学療法。米国では、アブトメチニブを単独で、またはデファクチニブと併用して、すべてのLGSOC患者の治療薬として希少疾病用医薬品に指定されています。デファクチニブは、米国、欧州連合、オーストラリアで卵巣がんの希少疾病用医薬品に指定されています。さらに、FDAは、膵臓がんの治療薬として、アブトメチニブとデファクチニブの併用を希少疾病用医薬品の指定を行いました。
2020年の第4四半期に、RAMP 201研究と呼ばれる登録指向試験を開始しました。この試験では、再発LGSOC患者の治療を目的として、アブトメチニブを単剤療法として、またデファクチニブと併用することを検討しています。RAMP 201試験は、LGSOCの再発患者を対象に、アブトメチニブ単独またはデファクチニブと併用した場合の有効性と安全性を評価する、適応型2部構成の多施設並行コホートランダム化オープンラベル試験です。アブトメチニブとデファクチニブの併用は、デファクチニブの効果が実証されたことを受けて、事前に指定された基準で計画された中間分析でより高い客観的反応が確認されたことに基づいて、今後の治療計画として宣言されました。
2024年5月、RAMP 201調査の最新結果を発表しました。データ締め切りは2024年2月に設定されています。RAMP 201研究では、LGSOCが再発した115人の患者がアブトメチニブとデファクチニブの併用で治療され、そのうち109人の患者がベースライン時に測定可能な腫瘍腫瘤があり、データカットオフ時点で正式な有効性評価の対象となりました。データカットオフの時点で、すべての患者は登録後最低5か月のフォローアップを受けました。有効性が評価可能な患者の盲検独立中央レビューによって確認された客観的奏効率は、全患者で27％、KRAS mt（n=57）とKRAS wt（n=52）LGSOCでそれぞれ37％と15％でした。データカットオフ時に治験治療を続けていた32人の患者のうち、14人が、病勢安定または部分奏効が確認されていないという最良の反応を報告したため、さらなる治療により正式な客観的奏効が得られる可能性があると報告しました。患者の大多数、評価可能な患者の60％（65/109）が、完全奏効、部分奏効、または6か月以上続く安定した疾患のいずれかを達成しました。安全性の結果は以前に報告された安全性データと一致しており、締め切り日現在、有害事象による中止率は研究全体で9％でした。
2024年5月、私たちは、少なくとも1回の全身療法を受けたLGSOCのKRAS再発患者に対して、アブトメチニブとデファクチニブの併用の迅速な承認を求める新薬申請（「NDA」）のFDAへの順次提出を開始したことを発表しました。ローリングレビュープロセスでは、すべてのセクションが利用可能になる前に、申請書の記入済みのセクションをFDAの審査に提出することができます。申請書の最初のセクションには、記入済みの非臨床セクションと品質セクションが含まれます。最終的な目安となるように、成熟したRAMP 201のデータで可能な限り幅広いラベルを探す予定です。FDAとの話し合いに基づいて、一次有効性分析は、成熟したフォローアップを伴うRAMP 201試験に基づいて行われ、KRAS体重集団で利用可能な治療法よりも大幅に改善されたことがデータで示されれば、臨床モジュールの最終提出の適応を拡大する可能性があります。NDAの優先審査を依頼する予定です。現在、再発性LGSOCに特化したFDA承認の治療法はありません。
アブトメチニブとデファクチニブの併用による年間インシデント対応可能な市場機会の合計は、KRAS mt集団で約3億ドル、KRAS wt集団でそれぞれ約2億7000万ドルと推定しています。広く行き渡っている市場機会の合計は、KRAS mtで約17億ドル、KRAS wt人口でそれぞれ約11億ドルと推定しています。LGSOCのKRASmtおよびKRASwt患者を含む、製品候補の患者数、価格および収益機会の見積もりは、内部予測、初期の中間臨床データからの治療期間の中央値、製品候補を商品化できる想定価格など、内部および第三者のいくつかの見積もりと仮定に基づいています。具体的には、対処可能な総市場機会の見積もりは、(a) それぞれ約500人と1,000人の患者から成るKRASMT集団とKRASWT集団の推定年間発生率、(b) それぞれ約2,800人と4,200人の患者のKRASMT集団とKRASWT集団の推定有病率、(c) KRAS mtとKRASの18か月と8か月のVerastem臨床試験で観察された平均治療期間に基づいています。人口はそれぞれwtで、（d）治療費は月額34,000ドルと推定されており、他の最近のものと同様腫瘍治療薬の発売。
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この計算に含まれる平均治療期間は、2024年2月の最新のデータカットオフ時点で、RAMP 201のパートA、10、Cを組み合わせて、アブトメチニブとデファクチニブを併用した患者の推定治療期間に一部基づいています。115人の患者のうち、58人がKRAS変異型LGSOCに登録され、57人が野生型または非変異のKRASに登録されました。すべての患者の推定治療期間中央値は9か月、推定平均治療期間は14か月です。KRAS mtの場合、推定治療期間中央値は14か月、推定平均治療期間は18か月で、データカットオフ日の時点で31人の患者がまだ治療中です。KRAS wtの場合、推定治療期間中央値は7か月、推定平均治療期間は11か月で、データカットオフ日の時点で12人の患者がまだ治療中です。
推定治療期間中央値は、カプラン・マイヤー法を使用して計算されました。推定平均治療期間は、カットオフ日までの観察期間を条件とする指数分布からサンプリングして、まだ治療中の患者の治療完了時間を予測することによって計算されました。
2023年12月、再発LGSOC患者の治療のためのアブトメチニブとデファクチニブの併用を評価する、RAMP 301試験として知られる第3相試験の開始を発表しました。RAMP 301試験は、LGSOCの再発患者を対象に、アブトメチニブとデファクチニブの有効性と安全性を標準化学療法またはホルモン療法と比較して評価するランダム化グローバル試験です。RAMP 301は、LGSOCの治療薬としてのアブトメチニブとデファクチニブの併用の迅速承認を完全承認に転換させるために、FDAが要求する確認研究としての役割を果たすことを目的としています。また、最終的に他の地域でもこの組み合わせの承認を求めることを目的として、規制の道筋を決定するために、ヨーロッパや日本を含む世界の規制当局と話し合いを開始する予定です。
2021年9月、私たちはアムジェン社（「アムジェン」）と、アブトメチニブとアムジェンのKRAS G12C阻害剤LUMAKRASの組み合わせを評価する臨床協力契約を締結しました。®（ソトラシブ）は、RAMP 203というタイトルの第1/2相試験に参加しました。第1/2相試験では、以前にKRAS G12C阻害剤による治療を受けたことがないKRAS G12C NSCLCの患者、およびKRAS G12C阻害剤で進行した患者を対象に、ルマクラスと併用したアブトメチニブの安全性、耐容性、および有効性を評価しています。この試験は、Lumakrasの併用により、MAPK経路のシグナル伝達をより深く遮断し、抗腫瘍効果を高めることを示す前臨床データに基づいています（KRAS G12C阻害）とアブトメチニブ（RAF/MEK阻害）をいずれかの薬剤のみと比較したもの。RAMP 203試験は、ルマクラス960mgと組み合わせた4mgのアブトメチニブの推奨第2相用量に進んでいます。RAMP 203は現在、G12C阻害薬による治療を受けていない患者、および以前にG12C単剤療法で疾患が進行した患者を対象に、用量拡大期（パートB）の患者を登録しています。2023年10月、2023年10月に開催された分子標的とがん治療に関するAACR-NCI-EORTC国際会議で発表されたRAMP 203試験の初期の安全性と薬物動態学の結果、および暫定的な有効性の結果を発表しました。これらの暫定的な結果では、有効性が評価可能な患者全体で25％（12分の3）の全奏効率（「ORR」）が確認され、KRAS G12C阻害剤抵抗性（14.3％、1/7）とナイーブ（40％、2/5）の両方の患者で見られました。2024年1月、FDAは、以前に少なくとも1回の全身療法を受け、以前にKRAS G12C阻害剤による治療を受けたことがないKRAS G12C変異転移性NSCLC患者の治療を目的として、アブトメチニブとルマクラスの併用をファーストトラック指定しました。KRAS G12C変異型NSCLC前臨床モデルで、G12C阻害剤とアブトメチニブに加えてFaK阻害剤を追加した場合の腫瘍退縮が強くなることを踏まえ、デファクチニブがRAMP 203試験に追加されました。2024年の後半に、RAMP 203調査のデータ更新を提供する予定です。
2021年11月、私たちはミラティ・セラピューティクス社（「ミラティ」）と、アブトメチニブとミラティのKRAS G12C阻害剤KRAZATIとの併用を評価する臨床協力契約を締結しました® （アダグラシブ）は、RAMP 204というタイトルの第1/2相試験中です。第1/2相試験では、KRAS G12C阻害剤で進行したKRAS G12C NSCLC患者を対象に、アブトメチニブとKRAZATIを併用した場合の安全性、耐容性、有効性を評価します。この試験は、MAPK経路のシグナル伝達をより深く遮断した結果、KRAZATIの併用により抗腫瘍効果が高まることを示す前臨床データに基づいて構築されます。 （KRAS G12C阻害）とアブトメチニブ（RAF/MEK阻害）をいずれかの薬剤のみと比較したもの。RAMP 204の調査は公開中で、登録中です。用量の漸増は進行中です。2024年の後半にRAMP 204からの最新データを提供する予定です。
2022年5月、私たちはPanCanから最大380万ドルで最初の「治療アクセラレーター賞」を受賞しました。この助成金は、RAMP 205と題されたアブトメチニブとデファクチニブの併用に関する第1/2相臨床試験を支援しています。ランプ
30
目次
205は、アブトメチニブとデファクチニブをGEMZARと組み合わせた場合の安全性、忍容性、有効性を評価しています®(ゲムシタビン) とアブラキサン®（ナブパ?$#@$タキセル）は、以前に治療を受けていない転移性膵腺がんの患者を対象としています。RAMP 205試験では、アブトメチニブ（膵臓腺がんの90％以上で変異したKRASを標的とする）とデファクチニブ（間質密度とアブトメチニブに対する適応耐性を低下させるため）を標準のGEMZAR/ABRAXANEレジメンに組み合わせることで、膵腺がん患者の治療成績が改善されるかどうかを評価しています。2022年8月、PanCanは、患者サンプルの収集とトランスレーショナル分析のために、さらに50万ドルを提供することに合意しました。RAMP 205トライアルは開いており、登録中です。併用用量の評価は進行中です。2024年5月14日のデータカットの時点で、用量レベル1のコホートでアブトメチニブとデファクチニブをゲムシタビンとNAB-パクリタキセルと組み合わせて投与された患者のORRが83％（5/6）で確認され、用量レベル1のコホートで1つの用量制限毒性が観察され、その後、追加の患者が追加された後に用量レベルがクリアされたと報告しました。圧延。最初の中間結果は、2024年6月に開催された米国臨床腫瘍学会の年次総会で発表されました。
さらに、アブトメチニブとデファクチニブは現在、CRC、mAPK経路の変化を伴う婦人科がん、乳がん、甲状腺がん、黒色腫を含むがこれらに限定されない、さまざまな固形腫瘍の治療のための研究者支援試験（「IST」）を通じて、免疫療法薬や他の薬剤との併用が研究されています。
2023年8月、私たちはGenFleetとコラボレーションおよびオプション契約（「GenFleet契約」）を締結しました。これに基づき、GenFleetは、RAS経路によるがんを対象とした最大3つのオンコロジープログラム（「GenFleetオプション」）について、中国本土、香港、マカオ、台湾（「GenFleet地域」）以外の全世界で独占的な開発および商品化権を取得するオプションを付与しました。GenFleetオプションはプログラムごとに行使することがあります。このコラボレーションは、オンコロジーの小分子医薬品開発における両社の強みに基づいており、臨床開発と規制に関する専門知識を、GenFleetの優れた創薬能力と提携することができます。この相乗的なコラボレーションには、RAS生物学とRAS経路駆動がんの科学的および臨床的専門家、およびKRAS G12C阻害剤プログラムにおけるGenFleetの業績を含む、私たちの経験と確立された協力者のネットワークが含まれます。2023年12月、私たちは、GenFleetとのコラボレーションによるリードプログラムとして、クラス最高のプロファイルを持つ可能性のあるGFH375/VS-7375というタイトルの経口投与可能で強力かつ選択的な小分子KRAS G12D（オン/オフ）阻害剤を選択したことを発表しました。中国のGenFleetによるGFH375/VS-7375に関する治験中のNDAが2024年6月に承認され、その後、GenFleetは2024年6月に中国でGFH375/VS-7375のKRAS G12D変異を有する固形腫瘍を対象とした第1/2相試験を開始しました。2024年7月、GenFleetが実施した中国での第1/2相試験で最初の患者が投与され、GFH375/VS-7375が評価されたことを発表しました。第1相試験は中国の約20の病院で実施されており、進行したKRAS G12D変異固形腫瘍の患者を対象としたGFH375/VS-7375の安全性と有効性を評価します。第1相試験では、フェーズ2の推奨用量を決定し、フェーズ2では、膵管腺がん、結腸直腸がん、非小細胞肺がんなどの進行した固形腫瘍の患者さんに対するGFH375/VS-7375の有効性と安全性をさらに評価します。
これまでの事業は、会社の組織化と人員配置、事業計画、資金調達、潜在的な製品候補の特定と取得、製品候補の前臨床研究と臨床試験の実施、2020年9月に終了する所有期間中のCOPIKTRAの承認後の米国での商業活動の開始でした。私たちはこれまで、主に普通株式および事前積立新株予約権の公募、転換社債の募集、市場での株式公開プログラムに基づく普通株式の売却、2017年3月にヘラクレスと締結したローンおよび担保契約（修正後）、サノフィとのライセンス契約およびコラボレーション契約（「CSPC」）に基づく前払いとマイルストーン支払いを通じて事業資金を調達してきました。とヤクルト本社（「ヤクルト」）では、Secura APAに基づいて受け取った前払い金とマイルストーン支払い、パブリックエクイティ（「PIPE」）への民間投資、およびオックスフォードとのローン契約、シリーズb転換優先株式の売却に関連する収入。さらに、2018年9月24日に米国でCOPIKTRAを商業的に開始してから、2020年9月に終了する所有期間まで、私たちは事業の一部を製品収益で賄っていました。
2024年6月30日の時点で、当社の累積赤字は8億6,700万ドルでした。2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月と6か月間の純損失は、それぞれ830万ドル、4,210万ドル、2,430万ドル、4,000万ドルでした。2024年6月30日現在、当社の現金、現金同等物、および投資額は8,340万ドルです。2024年7月25日に、ネットを受け取りました
31
目次
当社の普通株式13,333,334株の売却による約5,110万ドルの収入。最大13,333,334株の普通株式を購入するための付随ワラント、および最大5,000,000株の普通株式を購入するための事前積立ワラントと、最大5,000,000株の当社の普通株式を購入するための付随ワラントによる収益です。を参照してくださいノート 16。その後のイベント 2024年7月のオファリングの詳細については、この四半期報告書に含まれる当社の未監査の要約連結財務諸表をご覧ください。適用される会計基準に従い、連結財務諸表の発行日から12か月以内に継続企業として存続できるかどうかについて、全体として考慮した結果、当社が継続企業として存続できるかどうかについて大きな疑問が生じる状況や事象があるかどうかを評価しました。製品候補品の販売に関する規制当局の承認をまだ受けておらず、製品候補の研究開発や商業準備活動に関連する費用を含め、戦略計画を実行するための運営費を引き続き負担しているため、営業損失は当面続くと予想しています。該当する会計基準に従って評価した結果、これらの条件から、要約連結財務諸表が発行された日から12か月間、継続企業として存続できるかどうかについて、大きな疑問が生じました。
私たちは、既存の現金、現金同等物および投資、Secura APAに従って受け取る可能性のある将来のマイルストーンやロイヤルティ、オックスフォードとのローン契約、またはコラボレーション契約、当社の株式の将来の提供、または負債の発生を含むがこれらに限定されないその他の戦略的資金調達の機会を通じて、事業資金を調達することを期待しています。ただし、これらの潜在的な戦略的または資金調達の機会に関連するリスクを考慮すると、継続企業評価の目的ではそれらの可能性は低いと考えられます。将来の追加資本を獲得できなければ、計画していた前臨床試験や臨床試験を完了できず、特定の治験薬候補のFDAまたは外国の規制当局からの承認を得ることができない可能性があります。したがって、私たちが継続企業として存続できるかどうかについてはかなりの疑問があります。
重要な会計方針と重要な判断と見積もり
当社の財政状態と経営成績に関する議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則に従って作成された要約連結財務諸表に基づいています。これらの要約連結財務諸表を作成するには、特定の資産、負債、収益、費用の報告額、および財務諸表における偶発資産と負債の開示、および報告期間中の収益と費用の金額に影響する見積もりと判断を行う必要があります。
私たちは、過去および将来の業績を理解するには、いくつかの会計方針が重要だと考えています。これらのポリシーを「重要」と呼んでいるのは、これらの特定の分野では通常、見積もりを行う時点で不確実な事項について判断と見積もりを行う必要があり、異なる見積もり（これも妥当だったでしょう）が使用された場合があり、その結果、異なる財務結果になる可能性があるためです。
2023年12月31日に終了した会計年度のForm 10-kの最新の年次報告書で特定した、収益認識、共同契約、未払および前払いの研究開発費、株式ベースの報酬に関する重要な会計方針です。2024年6月30日までの6か月間、当社の重要な会計方針に重大な変更はありませんでした。
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目次
操作の結果
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した3か月間の比較
| | 6月30日に終了した3か月間 | |||||||||
| | (単位:千ドル) | |||||||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| 変更 |
| % 変更 | |||
収益: | | | | | | | | | | | |
COPIKTRAのライセンスと関連資産の売却 | | | 10,000 | | | — | | | 10,000 | | 100% |
総収入 | |
| 10,000 | |
| — | |
| 10,000 | | 100% |
営業経費: | | | | | | | | | | | |
研究開発 | | | 18,062 | | | 12,893 | | | 5,169% | | 40% |
販売、一般および管理 | | | 10,215 | | | 7,399 | | | 2,816 | | 38% |
営業費用の合計 | |
| 28,277 | |
| 20,292 | |
| 7,985 | | 39% |
事業による損失 | |
| (18,277) | |
| (20,292) | |
| 2,015 | | (10)% |
その他の費用 | | | (24) | | | (40) | | | 16 | | (40)% |
利息収入 | |
| 983 | |
| 1,122 | |
| (139) | | (12)% |
支払利息 | |
| (1,138) | |
| (1,121) | |
| (17) | | 2% |
優先株トランシェ負債の公正価値の変動 | | | 10,200% | | | (3,950) | | | 14,150% | | (358)% |
純損失 | | $ | (8,256) | | $ | (24,281) | | $ | 16,025 | | (66)% |
COPIKTRAライセンスの売却および関連資産の収入。 2024年6月30日までの3か月間（「2024年四半期」）のCOPIKTRAライセンスの売却および関連資産の収益は1,000万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間（「2023四半期」）の収益は300万ドルでした。2024年四半期のCOPIKTRAライセンスの売却および関連資産の収益は、Securaが2024年四半期にCOPIKTRAの世界累計純売上高が1億ドルを超えることを達成したことによる1,000万ドルの販売マイルストーンでした。2024年7月に1,000万ドルのマイルストーンの支払いを受け取りました。
研究開発費。 2024四半期の研究開発費は、2023年四半期の1,290万ドルに対し、1,810万ドルでした。2023年四半期から2024四半期にかけて520万ドル増加したのは、主に受託研究機関（「CRO」）費用の260万ドルの増加、コンサルティング費用の110万ドルの増加、治験責任医師費用の70万ドルの増加、非現金株式報酬を含む人件費の40万ドルの増加、および臨床供給費の40万ドルの増加によるものです。
研究開発費は、製品候補の開発を含む、私たちの研究活動に関連する費用で構成されています。研究開発費には、製品/製品候補および/またはプロジェクト固有の費用、および未配分費用が含まれます。CRO、臨床施設、治験責任医師費用などのパススルー料金、製造組織、コンサルタントなどの外部研究開発サービスに関連する費用を、プロジェクトや製品候補ごとに記録します。私たちは、複数の研究開発プロジェクトにわたって、従業員とインフラのリソースを部門横断的に活用しています。私たちのプロジェクト原価計算方法論では、人件費、インフラ費、その他の間接費を特定の臨床プログラムやプロジェクトに割り当てていません。
33
目次
製品/製品候補/プロジェクト固有の費用には以下が含まれます：
| ● | 第三者による直接的な費用。これには、CROとの契約に基づいて発生する費用、パススルー手数料、プログラムごとに製品候補の開発を支援するコンサルタントの費用、臨床現場の費用、および製品候補の開発に直接起因するその他の第三者費用が含まれます。 |
| ● | 前臨床および臨床研究を実施するための製品候補品の製造に関連する製造コストを含む、受託製造業務に関連する費用。アブトメチニブの製造に関連する費用は、以下の「アブトメチニブ製造および非臨床試験固有」カテゴリに含まれています。これらの費用は「アブトメチニブ+デファクチニブ」と「アブトメチニブ+その他の組み合わせ」の両方のカテゴリーに関連しており、特定のプロジェクトには特に配分されていないためです。デファクチニブの製造費用は、以下の「アブトメチニブ+デファクチニブ」に含まれています。そして |
| ● | ライセンス料。 |
未配分費用には以下が含まれます：
| ● | 給与、福利厚生、旅費、株式ベースの報酬費用を含む、研究開発の従業員関連費用。 |
| ● | 私たちの研究開発を支援するが、特定のプログラムに割り当てられていないコンサルタントの費用（科学諮問委員会を含む）。そして |
| ● | 施設、減価償却費、およびその他の配分費用。これには、施設、実験用品の賃貸および保守にかかる直接費用および配分費用が含まれます。 |
以下の表は、当社の製品/製品候補/プロジェクトに対する直接的な研究開発費と、2024四半期と2023四半期の未配分研究開発費をまとめたものです。
|
| 6月30日に終了した3か月間 | | |||||||
|
| 2024 |
| 2023 | | 変更 | | |||
| | (千単位) | | |||||||
製品/製品候補/プロジェクト固有のコスト | | | | | | | | | | |
アブトメチニブ+デファクチニブ | | $ | 9,853 | | $ | 5,462 | | $ | 4,391 | |
アブトメチニブ+他の組み合わせ | | | 1,597 | | | 1,453 | | | 144 | |
アブトメチニブの製造と非臨床試験特化型 | |
| 579 | |
| 1,122 | | | (543) | |
ゲンフリート | | | 235 | | | — | | | 235 | |
コピクトラ | |
| 2 | |
| 49 | | | (47) | |
未配分費用 | | | | | | | | | | |
人件費（株式報酬を除く） | | | 3,339 | | | 2,979 | | | 360 | |
株式ベースの報酬費用 | | | 522 | | | 503 | | | 19 | |
その他の未配分費用 | | | 1,935 | | | 1,325 | | | 610 | |
研究開発費総額 | | $ | 18,062 | | $ | 12,893 | | $ | 5,169% | |
2023四半期から2024四半期にかけてアブトメチニブ+デファクチニブの費用が440万ドル増加したのは、主にRAMP 301の研究費用の増加、薬物代謝と薬物動態学の費用の増加、およびRAMP 205の研究費用の増加によるもので、RAMP 202の研究費用の減少によって一部相殺されました。2023四半期から2024四半期にかけて、アブトメチニブの製造および非臨床試験固有のコストが50万ドル減少したのは、主に原薬および医薬品コストの減少によるものです。
販売費、一般管理費。2024四半期の販売、一般、および管理費は、2023年四半期の740万ドルに対し、1,020万ドルでした。2023四半期から2024四半期にかけて280万ドル増加したのは、主に発売の可能性を見越して210万ドルの費用が増加したためです
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目次
LGSOCにおけるアブトメチニブとデファクチニブ、および現金以外の株式報酬を含む120万ドルの人件費の増加は、旅費およびその他の費用の50万ドルの減少によって一部相殺されました。
その他の費用。 2024四半期と2023四半期のその他の費用は10万ドル未満でした。2024四半期と2023四半期のその他の費用は、外貨為替レートの変動による取引損失でした。
利息収入。 2024年四半期の利息収入は、2023年四半期の110万ドルに対し、100万ドルでした。2023年四半期から2024四半期にかけて利息収入が10万ドル減少したのは、主に各四半期における短期投資および現金同等物の投資残高の減少によるものです。
支払利息。 2024四半期と2023四半期の支払利息は110万ドルでした。2024年四半期と2023四半期の支払利息は、主に2022年3月25日にオックスフォードと締結したローンおよび担保契約に基づく支払利息で構成されていました。
優先株式トランシェ負債の公正価値の変動。 優先株式トランシェ負債の公正価値の変動は、2023年四半期の400万ドルの費用に対し、2024年四半期の収益は1,020万ドルでした。優先株式トランシェ負債の公正価値の変動は、証券購入契約の一環として発行された第2トランシェ権に関連する時価調整で構成されていました。優先株式トランシェ負債の公正価値は、2024四半期初めの1,020万ドルから2024四半期末の00万ドルに減少し、その結果、2024年四半期には1,020万ドルの収益となりました。優先株式トランシェ負債の公正価値は、2023四半期初めの350万ドルから2023四半期末の750万ドルに増加し、2023四半期には400万ドルの費用が発生しました。
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目次
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した6か月間の比較
| | | | | | | | | | | | |
| | 6月30日に終了した6か月間 | | |||||||||
| | (単位:千ドル) | | |||||||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| 変更 |
| % 変更 |
| |||
収益: | | | | | | | | | | | | |
COPIKTRAのライセンスと関連資産の売却 | | $ | 10,000 | | $ | — | | $ | 10,000 | | 100% | |
総収入 | | | 10,000 | |
| — | |
| 10,000 | | 100% | |
営業経費: | | | | | | | | | | | | |
研究開発 | | | 35,769 | | | 24,908 | | | 10,861 | | 44% | |
販売、一般および管理 | |
| 20,567 | |
| 14,728 | |
| 5,839 | | 40% | |
営業費用の合計 | |
| 56,336 | |
| 39,636です | |
| 16,700 | | 42% | |
事業による損失 | |
| (46,336) | |
| (39,636) | |
| (6,700) | | 17% | |
その他の費用 | | | (54) | | | (47) | | | (7) | | 15% | |
利息収入 | |
| 2,350です | |
| 2,098 | |
| 252 | | 12% | |
支払利息 | |
| (2,268) | |
| (1,890) | |
| (378) | | 20% | |
優先株トランシェ負債の公正価値の変動 | | | 4,189 | | | (520) | | | 4,709 | | (906)% | |
純損失 | | $ | (42,119) | | $ | (39,995) | | $ | (2,124) | | 5% | |
COPIKTRAライセンスの売却および関連資産の収入。 2024年6月30日までの6か月間（「2024年期間」）のCOPIKTRAライセンスの売却および関連資産の収益は1,000万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間（「2023年期間」）の収益は300万ドルでした。2024年のCOPIKTRAライセンスの売却および関連資産の収益は、Securaが2024年の期間にCOPIKTRAの世界累計純売上高が1億ドルを超えるという1つのマイルストーンを達成したことから成り立っています。2024年7月に1,000万ドルのマイルストーンの支払いを受け取りました。
研究開発費。 2024年の研究開発費は、2023年の2,490万ドルに対し、3,580万ドルでした。2023年から2024年までの1,090万ドルの増加は、主にCRO費用の420万ドルの増加、治験責任医師費の200万ドルの増加、コンサルティング費用の190万ドルの増加、非現金株式報酬を含む人件費の130万ドルの増加、臨床供給費の100万ドルの増加、その他の研究開発費の50万ドルの増加によるものです。
以下の表は、当社の製品/製品候補/プロジェクトに対する直接的な研究開発費と、2024年と2023年の未配分の研究開発費をまとめたものです。
|
| 6月30日に終了した6か月間 | | |||||||
|
| 2024 |
| 2023 | | 変更 | | |||
| | (千単位) | | |||||||
製品/製品候補/プロジェクト固有のコスト | | | | | | | | | | |
アブトメチニブ+デファクチニブ | | $ | 18,889 | | $ | 10,196 | | $ | 8,693 | |
アブトメチニブ+他の組み合わせ | |
| 3,354 | |
| 2,571 | | | 783 | |
アブトメチニブの製造と非臨床試験特化型 | | | 1,150% | | | 2,777 | | | (1,627) | |
ゲンフリート | | | 429 | | | — | | | 429 | |
コピクトラ | | | 3 | | | 79 | | | (76) | |
未配分費用 | | | | | | | | | | |
人件費（株式報酬を除く） | | | 7,159 | | | 5,891 | | | 1,268 | |
株式ベースの報酬費用 | | | 1,003 | | | 964 | | | 39 | |
その他の未配分費用 | |
| 3,782 | |
| 2,430 | | | 1,352 | |
研究開発費総額 | | $ | 35,769 | | $ | 24,908 | | $ | 10,861 | |
2023年から2024年にかけてアブトメチニブ+デファクチニブの費用が870万ドル増加したのは、主にRAMP 301の研究費用の増加、薬物代謝および薬物動態学の費用の増加、RAMP 205の研究費用の増加、およびコンサルティング費用の増加によるもので、RAMP 202の研究費用の減少によって一部相殺されました。2023年から2024年にかけて、アブトメチニブやその他の複合費用が80万ドル増加したのは、主に治験責任医師への支払いの増加によるものです。アブトメチニブの160万ドルの減少
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目次
2023年から2024年までの製造および非臨床試験固有の費用は、主にアブトメチニブ原薬費の減少によるものです。
販売費、一般管理費。2024年の販売、一般、および管理費は、2023年の1,470万ドルに対し、2,060万ドルでした。2023年から2024年にかけて590万ドル増加したのは、主にLGSOCでのアブトメチニブとデファクチニブの発売を見越して410万ドルの費用が増加したこと、現金以外の株式報酬を含む人件費が240万ドル増加したことと、2023年の財務活動に関連する費用の60万ドルの減少によって一部相殺されたことです。
その他の費用。2024年のその他の費用は10万ドルでしたが、2023年のその他の費用は10万ドル未満でした。2024年のその他の費用は、外貨為替レートの変動による取引損失でした。2023年度のその他の費用は、固定資産の売却益と外貨為替レートの変動による取引損失で構成されていました。
利息収入。2024年の利息収入は、2023年の210万ドルに対し、240万ドルでした。2023年から2024年にかけて30万ドル増加したのは、主に短期投資および現金同等物の投資残高がそれぞれの期間で増加したことによるものです。
支払利息。2024年の支払利息は、2023年の190万ドルに対し、230万ドルでした。2023年の期間から2024年の期間に40万ドル増加したのは、主に、2023年3月22日にさらに1,500万ドルの債務引き下げが行われた結果、ローン契約に基づく2024年度の利息支出が増えたためです。
優先株式トランシェ負債の公正価値の変動。優先株式トランシェ負債の公正価値の変動は、2023年の費用50万ドルに対し、2024年度の収益は420万ドルでした。優先株式トランシェ負債の公正価値の変動は、証券購入契約の一環として発行された第2トランシェ権に関連する時価調整で構成されていました。優先株式トランシェ負債の公正価値は、2024年度初頭の420万ドルから2024年度末の00万ドルに減少し、2024年度には420万ドルの収益となりました。優先株式トランシェ負債の公正価値は、2023年1月24日の発行時の690万ドルから、2023年度末には750万ドルに増加し、2023年度には50万ドルの費用が発生しました。
流動性と資本資源
流動性の源泉
私たちはこれまで、主に普通株式、普通新株予約権および事前積立新株予約権の公募および私募提供、転換社債の募集、市場での株式公開プログラムに基づく普通株式の売却、2017年3月にヘラクレスと締結したローンおよび担保契約（修正後）、サノフィ、ヤクルト、CSPCとのライセンス契約およびコラボレーション契約に基づく前払い、および前払い金を通じて事業の資金を調達してきました。Secura APAに基づき、PIPE、オックスフォードとのローン契約、およびPIPEの発行に関連する収入シリーズb転換優先株。2018年9月に米国でCOPIKTRAが商業的に開始され、2020年9月に終了する所有期間まで、私たちは事業の一部を製品収益で賄いました。2020年9月30日の時点で、私たちはコピクトラライセンスを売却し、米国ではコピクトラを販売しなくなりました。Secura APAに従って受け取る将来のマイルストーンとロイヤルティを通じて、事業の一部を賄うことを期待しています。
2024年6月30日現在、私たちには8,340万ドルの現金、現金同等物、および投資がありました。私たちは主に、現金、現金同等物、投資を米国政府のマネーマーケットファンド、米国政府機関債、社債、上場企業のコマーシャルペーパーに投資しています。
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目次
リスクと不確実性には、以下で特定されたものが含まれます アイテム 1A.リスク要因、2024年3月14日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に、以下に記載されています。」リスク要因」は、フォーム10-Qのこの四半期報告書に記載されています。
キャッシュフロー
次の表は、2024年四半期と2023四半期の現金の主な出所と用途（千単位）を示しています。
| | 6月30日に終了した6か月間 |
| ||||
| | 2024 | | 2023 |
| ||
純現金（使用額）の提供元： |
| |
|
| | | |
営業活動 | | $ | (55,877) | | $ | (40,190) | |
投資活動 | |
| 59,972 | |
| 13,196 | |
資金調達活動 | |
| 441 | |
| 135,531 | |
現金、現金同等物および制限付現金の増加 | | $ | 4,536 | | $ | 108,537 | |
営業活動。 どちらの期間でも現金を使用したのは、主に現金以外の費用と運転資本の構成要素の変化を調整した純損失によるものです。現金以外の費用と調整を調整した純損失からのキャッシュアウトフローは、2024年と2023年の期間でそれぞれ4,340万ドルと3,670万ドルでした。現金以外の費用と調整は、主に2024年と2023年の期間における優先株式トランシェ負債と株式ベースの報酬費用の公正価値の変動に関連していました。営業資産と負債の変化による営業活動からのキャッシュアウトフローは、2024年と2023年でそれぞれ1,250万ドルと350万ドルでした。2024年度の営業資産と負債の変化による現金流出は、主に売掛金の1,000万ドルの増加、売掛金の80万ドルの増加、未払費用およびその他の負債の70万ドルの減少、買掛金の50万ドルの減少、および繰延負債の30万ドルの減少、営業資産と負債の変化による現金流出によるものです 2023年度の負債は主に、未払費用およびその他の負債が160万ドル減少し、1.5ドル増加したことが要因です前払費用、その他の流動資産、その他の資産が100万件、買掛金が40万ドル減少しました。前払費用、その他の流動資産、その他のアセットの両期間の増加分には、PanCanから受け取ってRAMP 205の調査に使用された現金は含まれていません。2024年と2023年の営業活動に使用された現金は、それぞれ5,590万ドルと4,020万ドルでした。
投資活動。 2024年の投資活動によって提供される現金は、6,000万ドルの投資の満期に関連していますが、10万ドル未満の不動産および設備の購入によって一部相殺されます。2023年度の投資活動に使用された現金は、主に投資の純満期1,320万ドルに関するものです。
財務活動。 2024年の財務活動によって提供される現金は、保険料融資から受け取った130万ドルの収入、ストックオプションの行使および従業員株式購入計画から受け取った20万ドルの収益で、保険料融資の80万ドルの支払い、繰延発行費用の20万ドル、およびオックスフォードとのローン契約を修正するために貸し手に支払われた20万ドルの手数料によって一部相殺されます。2023年度の資金調達活動によって提供される現金は、主に、発行費用を差し引いた普通株式および事前積立ワラントの公募による9190万ドルの収入、発行費用を差し引いたシリーズb転換優先株式の発行から受け取った2810万ドルの収入、発行費用を差し引いた2810万ドル、ローン契約に従って受領した1,490万ドルの収入、保険料融資から受け取った140万ドルまたはそれ以下の金額に相当します当社の従業員株式購入計画に関連して受け取った収益の10万件、90万ドルで一部相殺されました保険料融資の支払いのことです。を参照してください注 9.支払手形保険料融資に関するAFCOとのファイナンス契約、およびそれに関連する元本と利息の毎月の支払いに関するその他の詳細については、この四半期報告書に含まれる未監査の要約連結財務諸表をご覧ください。注 7.への借金 ローン契約の詳細については、この四半期報告書に含まれる未監査の要約連結財務諸表をご覧ください。そしてノート 10。キャピタルストック2023年6月の普通株式および事前積立ワラントの募集、および2023年1月のシリーズb転換優先株式の募集に関する追加の詳細については、この四半期報告書に含まれる未監査の要約連結財務諸表をご覧ください。
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契約上の義務とコミットメント
契約上の義務とコミットメントの開示は、2023年12月31日に終了した年度のForm 10-kの年次報告書で報告されました。フォーム10-Qのこの四半期報告書を含め、当社がその後SECに提出した書類で以前に開示された場合を除き、そのような報告書で以前に開示された契約上の義務やコミットメントから大きな変更はありません。
アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示。
私たちは金利の変動に関連する市場リスクにさらされています。2024年6月30日現在、現金、現金同等物および投資額は8,340万ドルで、現金、米国政府マネーマーケットファンド、米国政府機関債、社債、上場企業のコマーシャルペーパーで構成されています。私たちが市場リスクにさらされる主なリスクは金利感応度です。これは米国の金利の一般的な水準の変化の影響を受けます。特に、私たちの投資のほとんどが有利子であるためです。当社の売却可能な有価証券は金利リスクの影響を受けやすく、市場金利が上昇すると価値は下落します。当社の投資ポートフォリオのほとんどは期間が短く、投資のリスクが低いため、金利がすぐに100ベーシスポイント変動しても、ポートフォリオの公正市場価値に大きな影響はありません。
私たちは世界中のCROや委託製造業者と契約を結んでいますが、外貨建ての場合もあります。これらの契約に関連して、外貨レートが変動する可能性があります。機能通貨以外の通貨建ての取引は、取引が発生した時点の為替レートに基づいて記録されます。6月30日現在、当社の負債総額のうち、機能通貨以外の通貨建てはごくわずかです。
2024年6月30日現在、ローン契約に基づいて4,000万ドルを借りました。ローン契約に基づくタームローンには、（a）（i）1か月のCME担保付きオーバーナイト融資金利と（ii）0.13％に（b）7.37％を加えた額のいずれか大きい方に等しい変動金利で利息がかかります。これには全体の最低額と上限が適用されます。金利の変動により、ローン契約に基づく利息が変動する可能性があります。現在の金利が10％上昇した場合、2024年6月30日までの3か月と6か月間の現金利息支出額は、全体的な金利の下限と上限により、実質的に増加したことになります。
アイテム 4.統制と手順。
開示管理と手続きの評価
当社の経営陣は、社長兼最高経営責任者（最高経営責任者）と最高財務責任者（最高財務会計責任者）の参加を得て、2024年6月30日現在の当社の開示管理と手続きの有効性を評価しました。1934年の取引法（取引法）に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている「開示管理および手続き」という用語は、企業が取引法に基づいて提出または提出する報告書に開示する必要のある情報が、SECの規則で指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するように設計された会社の管理およびその他の手続きを意味します。フォーム。経営陣は、どのような統制や手続きも、それがどれほどうまく設計され運用されても、その目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しており、経営陣は、可能な統制と手順の費用対効果の関係を評価する際に必ずその判断を下します。2024年6月30日現在の当社の開示管理と手続きの評価に基づいて、当社の社長兼最高経営責任者および最高財務責任者は、その日現在、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。
財務報告に関する内部統制の変更
2024年6月30日までの3か月間、財務報告に対する当社の内部統制に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性がかなり高い変更はありませんでした。
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パートII-その他の情報
アイテム 1.法的手続き。
[なし]。
アイテム1A。リスク要因。
当社の事業、財政状態、または将来の業績に重大な影響を与える可能性のある特定の要因に関する情報を注意深く見直し、検討する必要がありますアイテム1A。リスク要因2024年3月14日にSECに提出された2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-kの年次報告書に記載されています。2023年12月31日に終了した会計年度のForm 10-kの年次報告書に開示されているリスク要因からの重要な変更は、以下に記載されている場合を除いてありません。
私たちの製品候補の市場機会は、私たちが見積もっているよりも小さい場合もあれば、私たちが得る承認が患者集団のより狭い定義に基づいている場合もあります。
製品候補の潜在的な市場機会を正確に見積もることは困難です。たとえば、私たちが対象としているLGSOC集団で再発したKRAS変異型LGSOCとKRASのそれぞれに苦しんでいる患者の数は少なく、正確に確認されていません。対象となる適応症はまれであるため、包括的な患者登録や、KRAS変異株LGSOCとLGSOCの実際の患者数を正確に確定する他の方法はありません。その結果、対象となる適応症の臨床有病率の推定値を導き出すには、他の入手可能な情報源に頼らざるを得ませんでした。私たちは、さまざまな第三者の情報源と社内で生成された分析に基づいて、対象となる患者集団の発生率と有病率、再発率、特定の疾患（LGSOCを含む）の生存率について推定し、それらの推定値を使用して、前臨床試験または臨床試験でどの適応症に焦点を当てるべきかを決定する医薬品開発戦略に関する決定を下します。
LGSOCのKRAS mtおよびKRAS wt患者を含む、製品候補の患者数、価格および収益機会の見積もりは、潜在的な市場浸透に関する内部予測、初期の中間臨床データからの治療期間の中央値、製品候補を商品化するための想定価格など、内部および第三者の多くの見積もりに基づいています。これらの見積もりは、不正確であるか、不正確なデータに基づいている可能性があります。たとえば、FDAによって承認された場合、製品候補の市場機会は、とりわけ、医学界による承認、患者へのアクセス、医薬品の価格設定、および償還によって決まります。対象市場の患者数が、予想よりも少なくなったり、他の方法では患者さんが当社の薬による治療を受けられなくなったり、新しい患者の特定や入手がますます困難になったりする可能性があります。これらはすべて、当社の事業、財政状態、経営成績、および見通しに重大な損害を与える可能性があります。
さらに、私たちが得た承認が、予想していたよりも狭い患者集団の定義に基づいている場合、製品候補の潜在的な市場は現在の見積もりよりも小さくなります。目標適応症の患者数が少ないと、商品化と収益創出の能力に重大な悪影響を及ぼします。
暫定データ、初期の「トップライン」データ、予備データ、またはそれに基づく統計分析と予測は、最終的でより成熟した臨床データからの結果を予測できない場合があります。
最低5か月のフォローアップを伴う最初のトップライン結果と初期の中間的なRAMP 205試験データに基づくRAMP 201患者の推定および予測治療期間を含む、臨床試験の中間、最初の「トップライン」、および予備データまたは統計分析は、より成熟した患者データが入手可能になるにつれて変化する可能性があり、最終データよりも陽性になる場合があり、結果的に監査および検証手続きの対象となる場合がありますで、成熟したデータでの重要な変化です。したがって、このような中間データや予測データは慎重かつ慎重に検討する必要があり、必ずしも最終的でより成熟した臨床データからの結果を予測できるとは限りません。
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RAMP 201試験における患者の推定平均治療期間と中央値は、暫定的な臨床データと、それを推定した推定値と予測に基づいています。このような中間結果とそれに基づく推定予測は、現在または将来の臨床試験で再現できない可能性があるため、慎重かつ慎重に検討する必要があります。また、最終的でより成熟した臨床データからの結果を必ずしも予測できるとは限りません。RAMP 201試験のより成熟したデータは、ここで報告されている中間および当初のトップラインデータとは大きく異なり、ポジティブでもない可能性があります。暫定データまたは中間データと比較して、最終データに重大な不利な違いがあると、対処可能な市場機会の見積もりを含め、当社の業績、ビジネスおよびビジネスの見通しに深刻かつ悪影響を及ぼす可能性があります。
FDAやその他の同等の規制当局は、アブトメチニブとデファクチニブの併用を含め、そのような検査を必要とする、または商業的に利益を得る可能性のある製品候補の承認条件として、体外診断装置またはコンパニオン診断装置の認可または承認を要求する場合があります。そのような検査を必要とする、または商業的に利益を得るであろう製品候補のコンパニオン診断テストの検証、開発、規制当局の承認を得ることができない場合、またはそうすることが大幅に遅れた場合、これらの製品候補の商業的可能性を最大限に引き出すことができず、医薬品開発戦略と経営成績が損なわれる可能性があります。
当社の製品候補のいずれかの安全で効果的な使用が体外診断にかかっている場合、FDAは通常、FDAが当社の製品候補を承認すると同時に、コンパニオン診断と呼ばれるその検査の承認または許可を求めます。対応する治療薬を安全かつ効果的に使用するために不可欠な情報を提供するコンパニオン診断薬は、医療機器としてFDAやその他の同等の規制当局の規制の対象となり、商品化前に治療承認とは別の規制当局の承認が必要です。一部の製品候補の開発プログラムでは、開発者と協力するか、適切な患者集団を特定するためのアッセイまたは検査である市販のコンパニオン診断テストを利用することを検討しています。たとえば、KRAS mt LGSOCが再発した患者を対象に、アブトメチニブとデファクチニブの併用に関するNDAを順次提出することに関連して、FDAの承認またはコンパニオン診断の許可を得る必要がある場合があります。
当社が開発する可能性のある製品候補のいずれかの安全で効果的な使用がコンパニオン診断に依存している場合、製品候補と併用するためのコンパニオン診断製品の開発、特定、規制当局の承認または許可の取得ができない、または取得が遅れると、マーケティングの承認が得られないか、マーケティングの承認が遅れる可能性があります。さらに、このようなコンパニオン診断を入手または作成するプロセスには時間と費用がかかり、私たちや将来の協力者は、コンパニオン診断薬の規制上の許可や承認を作成して取得するのが難しい場合があります。
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アイテム 2.株式証券の未登録売却、収益の使用および発行者による株式の購入
未登録証券の最近の売却
[なし]。
株式の購入
フォーム10-Qのこの四半期報告書の対象期間中、私たちは株式を一切購入しませんでした。
アイテム 3.シニア証券のデフォルトです。
[なし]。
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示。
[なし]。
アイテム 5.その他の情報。
アイテム 6.展示品。
フォーム10-Qのこの四半期報告書の一部として提出された展示品は、展示品索引に記載されています。この展示品索引は、参照によりここに組み込まれています。
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展示索引
3.1 | | 登録者の法人設立証明書の改訂版（2019年3月12日に登録者が提出した、2018年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-kの年次報告書の別紙3.1を参照して組み込まれています）。 |
3.2 | | 登録者の法人設立証明書の修正証明書（2019年3月12日に登録者が提出した、2018年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-kの年次報告書の別紙3.2を参照して添付されています）。 |
3.3 | | 登録者の細則の修正および改訂版（2012年1月13日に登録者が提出したフォームS-1（ファイル番号333-177677）の登録届出書の修正第3号の別紙3.4を参照して組み込まれています）。 |
3.4 | | Verastem, Inc. の改訂された設立証明書の修正証明書（2020年5月21日に登録者が証券取引委員会に提出したフォーム8-kの別紙3.1を参照して組み込まれています）。 |
3.5 | | シリーズA転換優先株式の優先権、権利および制限の指定証明書（2022年11月7日に登録者が証券取引委員会に提出したフォーム8-kの別紙3.1を参照して添付されています）。 |
3.6 | | シリーズb転換優先株式の優先権、権利および制限の指定証明書（2023年1月25日に登録者が証券取引委員会に提出したフォーム8-kの別紙3.1を参照して添付されています）。 |
3.7 | | Verastem, Inc. の改訂された設立証明書の修正証明書（2023年5月31日に登録者が証券取引委員会に提出したフォーム8-kの別紙3.1を参照して組み込まれています）。 |
4.1 | | 株式購入のための事前積立ワラントの形式（2024年7月25日に登録者が証券取引委員会に提出したフォーム8-kの別紙4.1を参照して組み込まれています）。 |
4.2 | | 株式購入ワラントの形式（2024年7月25日に登録者が証券取引委員会に提出したフォーム8-kの別紙4.2を参照して組み込まれています）。 |
10.1 | * | 2021年株式インセンティブプランが修正され、改訂されました。 |
31.1 | * | 2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に従って採択された、1934年の証券取引法の規則13a-14（a）または15d-14（a）に基づく最高執行役員の認定。 |
31.2 | * | 2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に従って採択された、1934年の証券取引法の規則13a-14（a）または15d-14（a）に基づく最高財務会計責任者の認定。 |
32.1 | * | 2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に従って採択された、米国合衆国法第18条第1350条に基づく最高執行役員の認定です。 |
32.2 | * | 2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に従って採択された、米国合衆国法第18条第1350条に基づく最高財務・会計責任者の認定。 |
99.1 | * | 2024年8月8日にベラステム社が発行したプレスリリース（付属）。 |
101.インチ | * | インライン XBRL インスタンスドキュメント |
101.SCH | * | インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマドキュメント |
101.CAL | * | インライン XBRL タクソノミー拡張計算リンクベースドキュメント |
101.DEF | * | インライン XBRL タクソノミー拡張定義リンクベースドキュメント |
101.LAB | * | インライン XBRL タクソノミー拡張ラベルリンクベースドキュメント |
101.PRE | * | インライン XBRL タクソノミー拡張プレゼンテーションリンクベースドキュメント |
104 | | フォーム10-Qのこの最新レポートの表紙。インラインXBRLでフォーマットされています。 |
| | |
* | ここに提出または提供されています。 |
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署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
| ベラステム株式会社 | |
日付：2024年8月8日 | 作成者: | /s/ ダニエル・W・パターソン |
| | |
| | ダニエル・W・パターソン |
| | 社長兼最高経営責任者 |
| | (代表執行役員) |
| | |
日付：2024年8月8日 | 作成者: | /s/ ダニエル・カルキンス |
| | |
| | ダニエル・カルキンズ |
| | 最高財務責任者 |
| | （最高財務会計責任者） |
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