vrna — 20240630誤り202412/31Q20001657312その後の出来事[オープン]
357359xbrli： 株式iso4217： USDISO 4217：ポンドxbrli： 株式iso4217： USDxbrli： 株式vrna： 子会社vrna： セグメントxbrli： 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メンバー2024-05-090001657312米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2024-04-012024-06-300001657312米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2023-04-012023-06-300001657312米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2024-01-012024-06-300001657312米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2023-01-012023-06-300001657312アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2024-04-012024-06-300001657312アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2023-04-012023-06-300001657312アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2024-01-012024-06-300001657312アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2023-01-012023-06-300001657312米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2023-12-310001657312米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2024-01-012024-03-310001657312米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2024-03-310001657312米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2024-04-012024-06-300001657312米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2024-06-300001657312vrna： パフォーマンス制限在庫ユニット PRSUs メンバー2024-01-012024-06-300001657312vrna： パフォーマンス制限在庫ユニット PRSUs メンバー2024-06-300001657312vrna： パフォーマンス制限在庫ユニット PRSUs メンバー2023-12-310001657312vrna： パフォーマンス制限在庫ユニット PRSUs メンバー2024-01-012024-03-310001657312vrna： パフォーマンス制限在庫ユニット PRSU メンバー2024-03-310001657312vrna： DavidZaccardelliMember2024-04-012024-06-300001657312vrna： MarkHahnMember2024-04-012024-06-30 アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
形式 10-Q
☒ 1934 年証券取引所法第 13 条または第 15 条 （ d ） に基づく四半期報告書
本四半期末まで2024年6月30日
あるいは…
☐ 1934 年の証券取引法第 13 条または第 15 条 （ d ） への移行報告書
__________ から __________ への移行期間について
委員会ファイル番号 ： 001-38067
ヴェローナファーマ plc
（ 憲章に記載された登録者の正名 ） | | | | | | | | | | | |
| イギリス | | | 98-1489389 |
| (登録設立又は組織の国又はその他の管轄区域) | | | (国際税務局雇用主身分証明書番号) |
| | | |
3 もっとロンドン · リバーサイド ロンドン.ロンドンSE 1 2REイギリス | | | 該当なし |
（ 主 要 執行 役 所の 住 所 ） | | | (郵便番号) |
登録者の電話番号 （ エリアコードを含む ） ： +44203283 4200
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
| | | | | | | | |
| クラスごとのタイトル | 取引コード | 登録された各取引所の名称 |
| 普通株式、名目価値 1 株当たり £0.05 * | VRNA の | Nasdaq Stock Market LLC （ ナスダック株式市場 ）ナスダック世界市場) |
* 普通株式は、米国預託株式 （ それぞれ 8 株普通株式 ） によって表され、 1934 年の証券取引法第 12 条 （ a ） の運用は、その規則 12 a—8 に基づき免除されています。
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい☒ありません。☐
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい☒ありません。☐
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい
| | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速ファイルサーバ | ☒ | | 加速フィラー | ☐ |
| 非加速ファイルサーバ | ☐ | | 規模の小さい報告会社 | ☐ |
| | | 新興成長型会社 | ☐ |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者がシェル会社であるかどうかをチェックマークで示します （ 取引法規則 120 億 2 で定義されているように ） 。 はい ☐ありません。☒
2024 年 8 月 2 日現在、登録者は 649,881,246普通株式、 1 株当たり名目額 £0.0 5 、発行済であり、すべて ADS 形式で保有されている場合、 81，23 5，156 株の米国預託株式によって表され、それぞれ 8 株の普通株式を表します。
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| | | ページ |
| 第1部-財務情報 | | |
プロジェクト1 | 財務諸表 | | 3 |
プロジェクト2 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | | 16 |
第3項 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | | 27 |
プロジェクト4 | 制御とプログラム | | 27 |
| 第2部-その他の資料 | | |
プロジェクト1 | 法律訴訟 | | 28 |
第1 A項。 | リスク要因 | | 28 |
プロジェクト2 | 未登録株式証券販売、収益の使用及び発行者による持分証券の購入 | | 74 |
第3項 | 高級証券違約 | | 74 |
プロジェクト4 | 炭鉱安全情報開示 | | 74 |
第5項 | その他の情報 | | 75 |
プロジェクト6 | 陳列品 | | 75 |
サイン | | | 77 |
リスク要因をまとめる
我々の業務は、第2部1 A項で述べたリスク及び不確定要因を含む多くのリスク及び不確定要因に直面している。本四半期報告表格10-Qにおける“リスク要因”。私たちの普通株に投資する時、あなたはこのような危険と不確実性を慎重に考慮しなければならない。私たちの業務に影響を与える主なリスクと不確定要素は以下の通りです
•私たちの経営の歴史は限られていて、どんな製品収入も発生したことがありません。
•私たちは未来の候補製品の開発と商業化を達成し、Ohtuvayreを商業化するために追加的な資金が必要かもしれない。もし私たちが必要な時に資金を集めることができない場合、あるいは現金と現金等価物を維持する任意の金融機関の失敗が未保険資金を獲得することを阻止または遅延した場合、私たちは私たちの製品開発計画や商業化努力の延期、減少、またはキャンセルを余儀なくされる可能性がある。
•私たちはアンテファンドリンの成功に完全に依存しており、それは最近FDAによってOhtuvayreとして承認された。もし私たちがOhtuvayreを商業化できない場合、あるいは他の適応のためのイソフェンタニルの開発に成功すれば、私たちの創収能力と私たちの財務状況は悪影響を受けるだろう。
•私たちの信用手配の条項は私たちの経営と財政的柔軟性を制限し、私たちの既存と未来の債務は私たちの業務運営能力に悪影響を及ぼすかもしれない
•所得権益売買協定(“売買協定”)の条項は，我々の運営および財務柔軟性を制限しており，RIPSAのいくつかの条約を遵守できなければ，我々の運営業績や財務状況が損なわれる可能性がある.
•臨床薬物開発と規制審査は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定である
•私たちの製品と候補製品は深刻な不良、不良、あるいは受け入れられない副作用があるかもしれません。これは上場承認を延期または阻止する可能性があります。製品開発中または承認後にこのような副作用が発見された場合(ある場合)、我々の開発計画を放棄する必要がある可能性があり、任意の承認されたラベルのビジネスイメージが制限される可能性があり、または上場承認後に他の重大な負の結果の影響を受ける可能性がある(あれば)。
•私たちの臨床試験では、私たちは患者の登録人数に依存している。臨床試験で患者を募集できない場合や，募集速度が予想より遅い場合には，我々の研究や開発に悪影響を受ける可能性がある。
•私たちは高価で破壊的な責任クレームに直面するかもしれません。診療所で候補製品をテストする時も商業段階でも、私たちの製品責任保険はこのようなクレームのすべての損害をカバーしないかもしれません。
•FDA、EMAと類似の外国監督管理機関の監督管理審査過程は長く、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能であり、もし著者らが最終的に監督管理部門のアメリカ以外の司法管轄区の成年患者COPD維持治療のためのイソニアジドの監督管理許可を得ることができなければ、或いは追加の標的適応と調合のためのイソニアジドの監督管理許可を得られなければ、私たちの業務は深刻な損害を受ける。
•私たちは米国以外の他の主要市場で承認されたり、商業化されたりしないかもしれないが、これは私たちがそのすべての市場潜在力を実現する能力を制限するだろう。
•今後の法律·法規の制定は、製品の商業化の難しさとコストを増加させ、私たちが制定する可能性のある価格に影響を与える可能性がある。
•私たちがいる業界の競争は激しく、変化が迅速で、これは他の人が私たちよりも早く、あるいはより成功的に製品を発見、開発、または商業化することにつながるかもしれない。
•もし私たちの製品がOhtuvayreを含めて、市場の受け入れを得ることができない場合、あるいは需要を正確に予測したり、私たちの在庫を管理することができなければ、将来の運営に資金を提供できないかもしれないので、私たちの業務は影響を受けるだろう。
•私たちのビジネス能力とインフラは、販売、マーケティング、運営、流通、精算インフラを含み、Ohtuvayreの商業化に成功するには不十分かもしれません。
•我々は依存し，独立した臨床研究者とCROを含めて第三者に依存し続け，われわれの臨床前研究と臨床試験を行う予定である
•Nuance Pharmaとの協力と許可協定は私たちの業務に非常に重要だ。Nuance Pharmaがアンテフェンタリンを含む製品を大中華区で開発および販売できない場合、もし私たちまたはNuance PharmaがNuanceプロトコルを十分に履行できなかった場合、または私たちまたはNuance PharmaがNuanceプロトコルを終了した場合、私たちの業務は不利な影響を受けるだろう。
•私たちは特許と他の知的財産権によって私たちの製品と候補製品を保護します。これらの製品の実行、弁護、メンテナンスは挑戦的でコストがかかるかもしれません。これらの権利を十分に実行または保護できなければ、私たちの競争能力を損なう可能性があり、私たちの業務を損なう可能性がある。
•私たちの情報技術システム、および私たちがサービスを提供してくれたり、他の方法で協力してくれるメーカー、サプライヤー、その他の第三者のシステムは、故障やセキュリティホールに遭遇する可能性があり、これは私たちの運営を分散させ、私たちの研究開発や商業化活動の遅延を招き、私たちの業務、運営、財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります
•私たちの未来の成長と競争能力は私たちが重要な人員を維持し、より多くの合格者を募集する能力にかかっている。
•我々の普通株式(米国預託証明書に代表される普通株を含む)を持ついくつかの株主、取締役会メンバー、上級管理職は私たちに重大な支配権を行使することができるかもしれない。
•私たちの税率の変化、いくつかの税金控除または減免を得ることができない、または追加の税金負債や評価に直面することは、私たちの収益力に影響を与える可能性があり、税務機関の監査は、前のいくつかの時期の追加税金支払いをもたらす可能性がある。
•私たちのアメリカ預託証明書の価格は変動する可能性があり、私たちがコントロールできない要素によって変動するかもしれません。
•業務中断は私たちの運営に悪影響を及ぼすかもしれない。
第1部-財務情報
項目1.財務諸表
ヴェローナファーマ plc
簡明総合貸借対照表
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 六月三十日 | | 十二月三十一日 |
| | 2024 | | 2023 |
| 資産 |
| 流動資産： | | | | |
| 現金 · 現金同等物 | | $ | 404,599 | | | $ | 271,772 | |
| | | | |
| 前払い費用 | | 5,433 | | | 3,617 | |
| 税金優遇債権 | | 3,684 | | | 10,954 | |
| | | | |
| | | | |
| その他流動資産 | | 2,576 | | | 3,365 | |
| 流動資産総額 | | 416,292 | | | 289,708 | |
| | | | |
| 非流動資産： | | | | |
| 家具 · 設備、ネット | | 44 | | | 24 | |
| グッドウィル | | 545 | | | 545 | |
| 株権 | | 15,000 | | | 15,000 | |
| 使用権資産 | | 2,242 | | | 2,847 | |
| 非流動資産総額 | | 17,831 | | | 18,416 | |
| 総資産 | | $ | 434,123 | | | $ | 308,124 | |
| | | | |
| 負債と株主権益 |
| 流動負債： | | | | |
| 売掛金 | | $ | 4,152 | | | $ | 3,492 | |
| 費用を計算する | | 19,630 | | | 3,585 | |
| ライセンス契約の義務 | | 21,322 | | | — | |
| 流動経営賃貸負債 | | 1,031 | | | 1,180 | |
| 課税税金を納める | | 1,011 | | | — | |
| その他流動負債 | | 1,200 | | | 435 | |
| 流動負債総額 | | 48,346 | | | 8,692 | |
| | | | |
| 非流動負債： | | | | |
| | | | |
| 定期ローン | | 119,687 | | | 48,374 | |
| 収益利子購入担保契約 | | 96,338 | | | — | |
| 非流動経営賃貸負債 | | 1,478 | | | 1,775 | |
| 非経常負債総額 | | 217,503 | | | 50,149 | |
| 負債総額 | | 265,849 | | | 58,841 | |
| | | | |
| 引受金とその他の事項 | | | | |
| | | | |
| 株主権益： | | | | |
普通 £0.05株価額 667,659,630そして 667,659,630発表されました648,654,174そして 643,536,0942024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日 | | 42,771 | | | 42,771 | |
| 追加実収資本 | | 616,618 | | | 601,063 | |
| 財務省保有普通株式 | | (1,203) | | | (1,517) | |
| その他の総合損失を累計する | | (4,601) | | | (4,601) | |
| 赤字を累計する | | (485,311) | | | (388,433) | |
| 株主権益総額 | | 168,274 | | | 249,283 | |
| 総負債と株主権益 | | $ | 434,123 | | | $ | 308,124 | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
ヴェローナファーマ plc
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(未監査)
(千単位で、1株当たりを除く)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 6月30日までの3ヶ月間 | | 6月30日までの6ヶ月間 |
| | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| | | | | | | | |
| | | | | | | | |
| | | | | | | | |
| 運営費用： | | | | | | | | |
| 研究 · 開発 | | $ | 19,388 | | | $ | (2,474) | | | $ | 26,152 | | | $ | 10,136 | |
| 販売、一般、行政 | | 49,035 | | | 12,439 | | | 69,469 | | | 22,028 | |
| 総運営費 | | 68,423 | | | 9,965 | | | 95,621 | | | 32,164 | |
| 営業損失 | | (68,423) | | | (9,965) | | | (95,621) | | | (32,164) | |
| その他の収入/(支出)： | | | | | | | | |
| 研究開発税収控除 | | 847 | | (1,934) | | 1,432 | | 379 |
| 債務返済損失 | | (3,653) | | — | | (3,653) | | — |
| 利 子 収入 | | 3,140 | | | 3,402 | | | 6,518 | | | 6,079 | |
| 利子費用 | | (1,757) | | | (740) | | | (3,343) | | | (1,033) | |
為替損益 | | 25 | | | 740 | | | (194) | | | 1,672 | |
その他 （ 経費 ） / 純収入合計 | | (1,398) | | | 1,468 | | | 760 | | | 7,097 | |
| 所得税前損失 | | (69,821) | | | (8,497) | | | (94,861) | | | (25,067) | |
| 所得税費用 | | (1,014) | | | (310) | | | (1,768) | | | (483) | |
| 純損失 | | $ | (70,835) | | | $ | (8,807) | | | $ | (96,629) | | | $ | (25,550) | |
| | | | | | | | |
| | | | | | | | |
| | | | | | | | |
| | | | | | | | |
| 普通株式 1 株当たり損失 — 基本および希釈 | | $ | (0.11) | | | $ | (0.01) | | | $ | (0.15) | | | $ | (0.04) | |
| | | | | | | | |
| | | | | | | | |
| 加重平均株残高 — ベーシック · 希釈 | | 648,217 | | | 634,469 | | | 646,959 | | | 627,996 | |
| | | | | | | | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
ヴェローナファーマ plc
連結株主資本計算書
(未監査)
(共有データを除く単位は千)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通株 | | 追加実収資本 | | 財務省保有普通株式 | | その他の総合損失を累計する | | 赤字を累計する | | 株主権益総額 |
| | 番号をつける | | 金額 | | | | | |
2023年12月31日の残高 | | 667,659,630 | | | $ | 42,771 | | | $ | 601,063 | | | $ | (1,517) | | | $ | (4,601) | | | $ | (388,433) | | | $ | 249,283 | |
| 純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (25,794) | | | (25,794) | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| 帰属制限株式単位 | | — | | | — | | | — | | | 170 | | | — | | | (170) | | | — | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| 株式オプションの行使 | | — | | | — | | | 751 | | | 65 | | | — | | | — | | | 816 | |
| 賦与株式に対する税金源泉徴収普通株式 | | — | | | — | | | (3,338) | | | — | | | — | | | — | | | (3,338) | |
| 株式決済株式報酬を現金決済に再分類 | | — | | | — | | | (237) | | | — | | | — | | | — | | | (237) | |
| 株式ベースの報酬 | | — | | | — | | | 4,258 | | | — | | | — | | | — | | | 4,258 | |
2024 年 3 月 31 日現在の残高 | | 667,659,630 | | | $ | 42,771 | | | $ | 602,497 | | | $ | (1,282) | | | $ | (4,601) | | | $ | (414,397) | | | $ | 224,988 | |
| 純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (70,835) | | | (70,835) | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| 帰属制限株式単位 | | — | | | — | | | — | | | 79 | | | — | | | (79) | | | — | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| 賦与株式に対する税金源泉徴収普通株式 | | — | | | — | | | (1,273) | | | — | | | — | | | — | | | (1,273) | |
| 株式決済株式報酬を現金決済に再分類 | | — | | | — | | | (200) | | | — | | | — | | | — | | | (200) | |
| 株式ベースの報酬 | | — | | | — | | | 15,594 | | | — | | | — | | | — | | | 15,594 | |
2024年6月30日の残高 | | 667,659,630 | | | $ | 42,771 | | | $ | 616,618 | | | $ | (1,203) | | | $ | (4,601) | | | $ | (485,311) | | | $ | 168,274 | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通株 | | 追加実収資本 | | 財務省保有普通株式 | | その他の総合損失を累計する | | 赤字を累計する | | 株主権益総額 |
| | 番号をつける | | 金額 | | | | | |
2022年12月31日の残高 | | 631,338,246 | | | $ | 40,526 | | | $ | 529,187 | | | $ | (1,549) | | | $ | (4,601) | | | $ | (333,097) | | | $ | 230,466 | |
| 純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (16,743) | | | (16,743) | |
| 市場販売契約に基づく普通株式の発行 | | 20,321,384 | | | 1,227 | | | 55,682 | | | — | | | — | | | — | | | 56,909 | |
| 帰属制限株式単位 | | — | | | — | | | — | | | 270 | | | — | | | (270) | | | — | |
| 株式オプションの行使 | | — | | | — | | | 1,756 | | | 71 | | | — | | | — | | | 1,827 | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| 株式ベースの報酬 | | — | | | — | | | 4,290 | | | — | | | — | | | — | | | 4,290 | |
2023年3月31日の残高 | | 651,659,630 | | | $ | 41,753 | | | $ | 590,915 | | | $ | (1,208) | | | $ | (4,601) | | | $ | (350,110) | | | $ | 276,749 | |
| 純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (8,807) | | | (8,807) | |
| 帰属制限株式単位 | | — | | | — | | | — | | | 226 | | | — | | | (226) | | | — | |
| 株式オプションの行使 | | — | | | — | | | 70 | | | 7 | | | — | | | — | | | 77 | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| 株式ベースの報酬 | | — | | | — | | | 5,074 | | | — | | | — | | | — | | | 5,074 | |
2023年6月30日の残高 | | 651,659,630 | | | $ | 41,753 | | | $ | 596,059 | | | $ | (975) | | | $ | (4,601) | | | $ | (359,143) | | | $ | 273,093 | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
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| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
ヴェローナファーマ plc
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(未監査)
(単位：千)
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 6月30日までの6ヶ月間 |
| | 2024 | | 2023 |
| 経営活動のキャッシュフロー： | | | | |
| 純損失： | | $ | (96,629) | | | $ | (25,550) | |
| 純収入と業務活動で使用される現金純額を調整する： | | | | |
外国為替損失/(収益) | | 194 | | | (1,672) | |
| 他の非現金プロジェクト | | 285 | | | 88 | |
| 債務に対する償還プレミアムの発生 | | 120 | | | 51 | |
| 債務返済損失 | | 3,653 | | | — | |
| | | | |
| 株式ベースの報酬 | | 19,852 | | | 9,364 | |
| 減価償却 | | 533 | | | 314 | |
| | | | |
| 営業資産 · 負債の変動 | | | | |
| | | | |
| | | | |
| 前払い費用 | | (1,816) | | | 1,605 | |
| 税金優遇債権 | | 7,201 | | | (380) | |
| その他流動資産 | | 35 | | | (2,016) | |
| | | | |
| 売掛金 | | 756 | | | (417) | |
| 費用を計算する | | 11,617 | | | (6,285) | |
| ライセンス契約の義務 | | 21,322 | | | — | |
リース負債を経営する | | (365) | | | (305) | |
| 所得税 | | 1,765 | | | (939) | |
| その他流動負債 | | 765 | | | (951) | |
| 経営活動のための現金純額 | | (30,712) | | | (27,093) | |
| 投資活動によるキャッシュフロー： | | | | |
| 家具 · 設備の購入 | | (45) | | | — | |
| | | | |
| 投資活動に使用された純現金 | | (45) | | | — | |
| 資金調達活動のキャッシュフロー： | | | | |
| 普通株式を発行して得た金 | | — | | | 56,909 | |
| | | | |
| タームローンの収益 | | 122,500 | | | 9,996 | |
| | | | |
| RIPSA からの収益 | | 100,000 | | | — | |
| 債務発行コストを支払う | | (2,303) | | | — | |
| 2023 年期ローンの返済 | | (52,256) | | | — | |
| | | | |
| | | | |
| 株式報酬に対する源泉徴収税の支払 | | (5,048) | | | — | |
| 持分を行使して得た金 | | 816 | | | 1,904 | |
| | | | |
| 融資活動が提供する現金純額 | | 163,709 | | | 68,809 | |
| 為替レート変動が現金及び現金同等物に与える影響 | | (125) | | | 1,184 | |
| 現金と現金等価物の純変化 | | 132,827 | | | 42,900 | |
| 期初の現金と現金等価物 | | 271,772 | | | 227,827 | |
| 期末現金と現金等価物 | | $ | 404,599 | | | $ | 270,727 | |
| キャッシュフロー情報の追加開示： | | | | |
| 納めた所得税 | | $ | — | | | $ | 1,215 | |
| 利子支払 | | $ | 2,021 | | | $ | 685 | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
ヴェローナファーマ plc
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
注1-業務運営の組織と記述
ヴェローナ製薬会社はイギリスに登録して設立して登録した。ヴェローナ製薬会社は1つは完全子会社Verona Pharma，Inc.はデラウェア州の会社(Verona Pharma plc，“会社”)である。登録事務所の住所はイギリスカーディフ中央広場1番地、CF 10 1 FSです。
同社は生物製薬グループであり，革新療法の開発と商業化に専念し，重大な満足されていない医療ニーズを有する呼吸器疾患の治療に用いられている。会社の米国預託株式(“米国預託株式”)はナスダック世界市場(“ナスダック”)に上場し、取引コードは“VRNA”である。
2024年6月26日、FDAは成人慢性閉塞性肺疾患(COPD)の維持治療へのOhtuvayre(アンテフェンタニル)の応用を許可し、同社は2024年8月に認証された専門薬局の独占ネットワークを通じてアメリカでOhtuvayreを発売した。Ohtuvayreは同社の第一種の商業製品であり、20数年来COPD維持治療に応用された最初の新しい作用機序を有する吸入療法でもある。
Ohtuvayreは一流のホスホジエステラーゼ3とホスホジエステラーゼ4酵素の選択的二重阻害剤であり、気管支拡張剤と非ステロイド抗炎症作用を1つの分子に結合する。Ohtuvayreは標準的な噴射ネブライザーにより肺に直接輸送され，高い吸気流速や複雑な手呼吸協調を必要としない。
パイプ.パイプ
同社は、霧化吸入による慢性閉塞性肺疾患患者の維持治療のための固定用量の併用製剤を開発している。同社は米国を含む複数の管轄区で特許出願を提出している。2024年7月、同社は臨床計画の開始を可能にするためにFDAに新薬研究申請(“IND”)を提出した。INDが承認された後、同社は2024年第3四半期に第2段階用量範囲試験を開始する予定だ。
また，慢性閉塞性肺疾患患者に観察されたアンチフェンの臨床結果によると，肺機能の改善や咳嗽や痰の症状を含め，同社はアンチフェンが非嚢胞性線維気管支拡張症(NCFBE)の治療に有効な薬剤となる可能性があると考えている。同社は2024年第3四半期に第2段階の臨床試験を開始し、霧化アンチフェンタニル患者に対するNCFBE患者の治療効果と安全性を評価する計画である。
流動性
会社は設立以来経営に経常赤字とマイナスキャッシュフローが生じ，累計損失#ドル485.32024年6月30日現在、1億2千万ドル。同社は、その製品が商業利益(あれば)を実現する前に、運営に追加の損失とマイナスキャッシュフローが生じると予想している。
同社は、2024年6月30日までの現金と現金等価物は、発行日から少なくとも12ヶ月の運営費と資本支出需要を支払うのに十分であると予想している。
また、当社は時々ライセンス外取引を行う可能性がありますが、当社が後日このような取引を確保できる保証はありません。したがって、同社は、臨床および規制活動をさらに推進し、関連コストを導入するための資金を提供し、Ohtuvayreを商業化するための効果的な販売およびマーケティング組織を作成することを含む、その業務目標を達成するために大量の追加資金を得る必要があるかもしれない。このような資金は、公的または個人融資、債務融資、協力または許可手配、または他の手配によって得られる必要がある。しかし、同社が受け入れ可能な条件で追加資本を得ることに成功するか、または全く保証されない保証はない。
注2-重要会計政策の列報と根拠をまとめる
列報と合併の基礎
監査されていない簡明な総合財務諸表には、Verona Pharma plcおよびその完全子会社Verona Pharma，Inc.の勘定が含まれている。すべての会社間の残高および取引は無効になった
本四半期報告Form 10−Qに含まれる未監査の簡明総合財務諸表は、米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)に従って作成されており、会社が2024年2月29日に提出したForm 10−K年度報告(“2023年Form 10−K”)に含まれる連結財務諸表と付記とともに読まなければならない。2023年12月31日までの総合貸借対照表は、2023年Form 10-kに含まれる監査された総合財務諸表からのものであるが、米国公認会計基準によって要求されるすべての開示完全な財務諸表は含まれていない。当社の主要会計政策は、当該等の総合財務諸表付記2に記載されている。
米国公認会計原則に従って作成された財務諸表に一般的に含まれるいくつかの情報および脚注開示は、これらの中期財務諸表において濃縮または省略されている。審査簡明総合財務諸表は管理層が提出した期間の経営業績、全面収益、財務状況、現金流量及び株主権益について公平な陳述に必要なすべての調整を行うと考えていることを反映していない。他に開示されていることを除いて、すべてのこのような調整は正常な日常的な性質に属する。中期の経営業績は必ずしも通年の予想業績を代表するとは限らない。
細分化市場報告
経営部門は企業の構成要素として定義され、その独立した離散情報は、首席経営意思決定者あるいは意思決定グループが資源をどのように分配するかを決定し、業績を評価する際に評価することができる。その会社は所有している1つは経営·報告部門、アンテフェンタリンの開発と商業化。
予算の使用
米国公認会計原則に基づいて中期未審査簡明総合財務諸表を作成し、報告期間内に報告された資産、負債、或いは有資産と負債の開示及び報告の費用金額に影響するように管理層に推定と仮定を要求する。これらの監査されていない簡明な総合財務諸表に反映される重大な推定および仮定は、研究開発費の計算および前払い、ならびに株式ベースの報酬の公正な価値を含むが、これらに限定されない。状況、事実、経験の変化に応じて、見積数を定期的に審査する。推定の変化はそれらが知られている間に記録されており、実際の結果は会社の推定とは異なる可能性がある。
在庫、発射前在庫を含めて
Ohtuvayreに対する監督機関の承認を得る前に、同社はその簡明な総合経営報告書の中で、生産投入前の在庫に関するコストを研究と開発費用として支出し、発生した期間内に全面的な損失を計上した。2024年6月26日、すなわちFDAがOhtuvayreを承認した日以降、取得された在庫および関連コストは資本化される。臨床試験に用いた製品は，経営報告書と総合損失表に研究·開発費用として支出されている
同社は実際のコストや現金化可能な純価値の中で低い価格でその在庫を推定する。Ohtuvayreの承認期間のため、当社は2024年6月30日までの3ヶ月または6ヶ月以内に在庫コストを資本化していません。
収入権益購入販売協定
所得利息購入契約(“RIPSA”)債務有資格はOhtuvayre(EnsfEntrine)と任意の他の未来製品の純売上高の特許権使用料によって返済される。利息支出は実金利法で推定期間内に計上され、関連負債は弁済される。これは、同社が協定の有効期間内に製品販売から発生する将来の特許権使用料の支払総額を見積もることを要求する。当社はRIPSAの帳簿価値に利息を計上し、推定された実金利を用いて利息支出を記録している。当社は報告期間ごとに期待特許権使用料支払いを再評価し、予想基準に従って実質金利を調整して任意の変動を計上する。債務の期待償還期間と発行コストの償却期間を決定する際に使用される仮定の必要性
当社が債務の帳簿価値に影響を与える可能性のある見積もりおよび関連する発行費用が償却される期間を行うこと。予想純売上高の大幅な増加または減少は、負債残高、利息費用および返済期間に大きな影響を与える可能性があります。
最近発表された未採用の会計基準
FASBは2023年12月、申告エンティティの有効税率入金に関する分類情報および支払われた所得税に関する情報の提供を要求する米国会計基準委員会第2023-09号“所得税改善開示”を発表した。この基準は、より詳細な所得税開示を提供することによって、投資家に利益を得ることを目的としており、これは資本分配決定に役立つだろう。本ASUにおける改正案は，2024年12月15日から年次期間中に発効し，前向きに適用し，この基準を遡及適用することを選択することができる。早期養子縁組を許可する。このASUは会社の総合貸借対照表や総合経営報告書や全面赤字に影響を与えない。その会社は現在、その所得税開示への影響を評価している。
2023年11月、FASBは米国会計基準委員会第2023-07号、“報告可能支部開示に対する改善”を発表し、主に重大支部費用の開示を強化することによって、報告可能支部の開示要求を改善した。さらに、改訂は、中間開示要求を強化し、1つのエンティティが複数の部分損益を開示することができる状況を明らかにし、1つの報告可能な支部のみのエンティティに新たな支部開示要求を提供し、他の開示要件を含む。改訂の目的は投資家が実体の全体的な業績をよりよく理解し、潜在的な未来のキャッシュフローを評価することである。本ASUにおける改訂は，2023年12月15日からの年次期間と2024年12月15日からの移行期間に適用され，提出されたすべての期間にさかのぼって適用されなければならない。このASUは会社の総合貸借対照表や総合経営報告書や全面赤字に影響を与えない。その会社は現在、その部門に開示された影響を評価している。
ヴェローナファーマ plc
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
注3-株権
当社はNuance Pharma Limited(“Nuance Pharma”)と協力及び許可協定(“Nuance合意”)を締結し、2021年6月9日(“発効日”)から発効し、これにより、当社はNuance Pharmaに大中華区中国(中国、台湾、香港及びマカオ)にアンテフェンを独占開発及び商業化する権利を付与した。その見返りに、同社は無条件の対価格権を獲得し、総額は#ドルとなった40.0100万ドルです25.02000万ドルの現金と株式、#ドル15.0Nuance Pharmaの親会社Nuance Biotechは発効日までにドルを持っている。
当社はすでに公正価値に対して簡単に決められない株式投資に対して別の計量選択を採用することを選択したため、株式はコストで入金される。同社は四半期ごとにこの投資の減価指標を評価している。2024年6月30日までの6ヶ月間、当社は投資公平価値に大きな影響を与える可能性のある事件や状況変化は確認されていません。
注4-発生経費
計算すべき費用には、以下の項目が含まれる
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 六月三十日 | | 十二月三十一日 |
| | 2024 | | 2023 |
| 臨床試験やその他の開発費 | | $ | 5,959 | | | $ | 752 | |
| 専門費用と一般会社費 | | 5,095 | | | 2,039 | |
| 人員関係のコスト | | 3,964 | | | 794 | |
| 起債コスト | | 4,612 | | | — | |
| 費用総額を計算する | | $ | 19,630 | | | $ | 3,585 | |
注5-配位子許可契約義務
2000年に当社はRhinophmaを買収し，Ligand UK Development Limited(“Ligand”)(前身はVernalis Development Limited)の負債を担った。その会社は譲渡と許可協定をLigand協定と呼ぶ。
Ligandは，アルギニンや関連化合物に関連するある特許および特許出願に対するすべての権利(“Ligand特許”)と，あるLigandノウハウに基づいてLigand特許，Ligandノウハウおよびある化合物の実物在庫を利用して開発された製品(“Ligandライセンス製品”)の独占的，世界的な特許使用料許可を当社に譲渡した。
負担または負債は、任意の規制機関によるLigandライセンス製品の商業化の最初の承認を得たときに支払われる記念碑的支払い、すべてのLigandライセンス製品の将来の販売実績に基づくより低い桁の特許使用料、および任意の分割可能者から受信されたLigand特許およびLigandノウハウの対価格の20%中央値に相当する部分を含む。
購入時には、購入金会計の一部として負債が確認されていないかは重要ではないからである。
FDAは2024年6月26日にOhtuvayreを承認したため、会社は2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月で以下の事項を確認した
•$6.3任意の規制機関がアンテルフェンの商業化支払いを初めて承認した記念碑的支払いに関する研究開発費は1000万ドルである
•$15.01000万ドルはアンテフィタリンの初の商業販売の記念碑的支払いと関連がある。同社はこの費用を販売、一般、行政費用に分類しており、2021年のLigandとの紛争解決に関係しているからだ
同社は、2024年第3四半期の初販売を含め、2024年6月30日までの3カ月と6カ月以内に初めて商業販売された記念碑的支払いを確認した。
ヴェローナファーマ plc
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
注6-負債
2023 年タームローン
2023年12月27日(“2023年発効日”)、Verona Pharma，Inc.は#ドルまでの定期融資計画を締結した400.02000万ドル(“2023年定期ローン”または“ローン契約”)には、#ドルの総額の定期ローン前払いが含まれています50.02023年の発効日に資金(“A期ローン”)と4つの追加の定期ローンの前払を提供するが、いくつかの条項と条件の制限を受ける必要がある。2024年5月9日現在、2023年の定期ローンは全額返済されている。Verona Pharma，Inc.と同社は何の罰金も招かなかったが、合計#ドルの前払いと最終支払い費用を招いた2.3万万.
2024年の定期ローン
2024年5月9日(“2024年発効日”)、Verona Pharma，Inc.(“借り手”)は#ドルまでの定期融資計画を締結した400.02000万ドル(“2024年定期融資”または“2024年融資協定”)には、#ドルの定期融資前払いが含まれています55.02024年の発効日に資金(“A枠定期融資”)と4つの追加の定期融資の前払を提供するが、以下に説明するいくつかの条項と条件を遵守しなければならず、金額は#ドルである70.02000万ドル(‘b期定期ローン)，#ドル75.02000万ドル(“C期定期融資”)，$100.02000万ドル(“D期定期ローン”)と#ドル100.03，000，000元(“E期定期ローン”)で、1ロット当たりの融資は元の発行割引率で2.0%です。2024年ローン協定は、行政代理(このような身分で)であるデラウェア州有限責任会社オーク基金管理有限責任会社およびオーク資本管理会社(“Oaktree”)およびOCM Life Science Portfolio LP(“OMERS”)のそれぞれによって管理されているいくつかの基金(総称して“2024貸主”)と締結されている。2024年の定期融資の純収益は一般会社と運営資本用途に使用され、借り手は2024年の施行日に定期融資の収益の一部を2023年の定期融資項目での既存の未返済債務の全額返済に充てる。
慣例条項と条件を満たした場合、B部分の定期ローンは、会社がFDAの新薬申請を許可した日から2024年9月30日までの間に獲得することができ、(I)会社の承認を受けた日に続く30日を含む。C部分定期融資は、通例条項と条件(B部分定期融資の事前借り入れを含む)を満たした場合、アンテフェンタリンが指定純売上高マイルストーンに達してから最初の営業日から2025年12月31日まで終了する。D部分定期融資は、通例条項と条件(C部分定期融資の事前借款を含む)を満たした場合、アンテフェンタリンが指定純売上高マイルストーンを実現してから最初の営業日から2026年6月30日まで終了する。E部分定期融資は、通例条項と条件(D部分定期融資の事前借り入れを含む)に基づいて、2024年に貸金者が適宜決定し、当社の要求に応じて提供する
同社は$を受け取りました52.82024年ローン契約が完了し、A部分定期貸出金#ドルを含むA部分定期融資時の純収益を抽出する55.0元発行の割引$を差し引く1.1そして、2024年の融資協定とRIPSAに関する貸手と第三者費用は、以下のように定義され、議論される1.11000万ドルです。$52.4A期定期ローンで得られた現金純額のうち100万ドルは、当社が2023年の定期ローンによって借りた既存の未返済債務を全額返済するために使用されます52.32023年の定期融資に関する利息額と0.11000万ドルです。
2024年6月28日会社はドルを受け取りました68.6B部分の定期融資に関する純収益は3.5億ドルであり，この融資はFDAがOhtuvayreを承認した後に利用可能である。受け取った金額にはb部分の定期ローン額面#ドルが含まれています70.0元発行の割引$を差し引く1.41000万ドルです。
2024年の定期ローンは2029年5月9日に満期になり、2024年のローン協議下の立て替え金ごとに固定年利で利息を計算します11.00%です。2024年ローン協定では、満期までに四半期ごとに利息を支払う必要があると規定されている。返済時(満期、スピードアップ、早期返済、その他の方法を問わず)、借り手は2024年の貸主に金額を支払わなければならない2.502024年に支払われる定期融資元金総額の%(“繰出料”)。借り手は2024年の定期融資を全部または一部前払いすることができ、条件は借り手(I)少なくとも2営業日前に代理人に書面で通知し、(Ii)前払いの日に支払うことができる(A)すべての前払いすべき未返済元金に応算と未払い利息を加え、(B)前払い#7.002024年の施行日の1周年またはそれまでに支払われた2024年の定期ローンで前払いされた割合5.002024年の発効日の1周年後と2024年の発効日の2周年またはそれまでに支払われた2024年の定期融資に前払い融資の割合2.00このように前払いした2024年の定期ローンの%は
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簡明合併財務諸表付記
(未監査)
2024年の施行日の2周年後から2024年の施行日の3周年までに支払われる場合、または1.002024年の発効日の3周年後および2024年の発効日の4周年または前に支払われる場合、(C)繰出料および(D)2024年の融資協定の満了および対応するすべての他の金(ある場合)、期限を超えた金の違約率利息を含む。違約事件中に返済されなかった金額は、多数の貸金人(定義“2024年ローン協定”参照)の要求に応じて満了しなければならない(支払いまたは破産事件の間、違約利息が自動的に適用されない限り)、以下の追加金利で利息を計上しなければならない2.00年間金利%、利息は要求時に現金で支払うべきであり、(Iii)2024年の定期融資の任意の部分前払い総額は少なくとも#ドルに等しくなければならない5.01000万ドル$の整数倍です1.0これはこの数字より1.8億多い。
2024年の定期融資は、借り手や会社のほとんどの資産(知的財産権を含む)の留置権を担保としているが、慣例的な排除や例外に適合している。
“2024年ローン協定”には、(I)2024年の発効日から、借り手は一定の現金レベルを維持しなければならず、口座制御協定の完了日(“融資協定”に定義されているように)の後、代理人を受益者とする制御協定の制約を受け、(Ii)2025年9月30日までの会社会計四半期から、借入者と会社は、毎四半期に米国でのイソフェンチリンの販売による12ヶ月間の純売上を維持しなければならない慣例陳述と保証、チノおよび違約事件が含まれている。収入契約がいつでも放棄される場合：(X)借り手と会社の無制限現金残高は、適用される財政四半期の最後の営業日に以下の積以上である1.25当該日の2024年未償還定期融資元金総額、又は(Y)当該会計四半期の最終取引日前30(30)取引日を乗じた会社米国預託株式の1日平均終値に、会社発行済み及び発行済み米国預託株式総数を乗じて、少なくとも$とする1.01000億ドルです2024年ローン協定には、費用返済や、代理人および2024年貸金者の利益のための補償権などの他の習慣条項も含まれています。
2024年6月30日現在、実質金利は約13年利率及び2024年定期融資の帳簿価値と推定公正価値の間に大きな差はない。
収入権益購入販売協定
2024年5月9日、会社とヴェローナ製薬会社(総称して“売り手”と呼ぶ)は、デラウェア州の有限責任会社オーク基金管理有限責任会社とRIPSAを締結し、行政代理としてオークとOMERSがそれぞれ管理するいくつかの基金(総称して“買い手”と呼ぶ)とした。RIPSAの条項により，購入方向として売手が支払う1件あたりの購入価格の交換100FDAが指定された日にアンテビリンを承認し、あるラベル条件(“Aロット購入価格”)を満たした後、売り手は買い手が獲得する権利を含む、譲渡権益を真の買い手に売却することに同意した6.50売り手のアンチフェンに対する全世界の純売上高の割合(“特許使用料利息支払い”)と5売り手がRIPSA期間内に米国以外の地域の被許可者から得たいくつかの収益の%(“米国海外支払い”)。売り手はA部分買い取り価格を受け取った第1四半期に特許権使用料利息と米国以外の支払いを開始する。売り手はまた#ドルに相当する追加資金部分を得る権利があるだろう150A部分購入価格を受け取った後の任意の過去6ヶ月間、ある条項と条件を満たした場合、指定された純売上マイルストーンに達した場合には、5，000，000ユーロ(“B部分買い取り価格”)を支払う。特許使用料利息支払いと除米支払いは以下の倍数に達した場合に停止します1.75購入者が実際に援助した金額を乗じる。RIPSAには購入選択権が含まれており，売手に様々な条項や条件に応じて購入金額を支払い，すべての未返済債務を随時弁済する権利がある.任意の決定日まで、購入者がRIPSAによって受信した支払い総額をその日までの助成額で割る(“MoIC”)は等しい1.20X、このような日付がRIPSAの最初の出資1周年または前であれば、MOICは等しい1.40Xこのような日付がA期出資日の1周年後であり、A期出資日の2年記念日または前であれば、MOICは等しい1.55Xこのような日付がA期出資日の2年後であれば、A期出資日の3年記念日または前であり、MOICは等しい1.75もしこのような日付がA期の出資日の三年後なら。場合によっては、買い手は、会社の債務不履行と会社がアンテフェンを剥離することを含むRIPSAを終了する権利があり、この場合、売り手は買い手に最高の支払いを払わなければならない1.75違約確定日までに購入者が実際に資金を提供した金額を乗じる。1項によれば
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(未監査)
RIPSA に関連して署名された担保契約により、売り手は RIPSA の下での義務を確保するために特定の資産の担保権益を買い手に付与しました。
2024 年 6 月 28 日、当社はトランシェ A の購入価格 $100.01000万ドルです。
2024年6月30日現在、実質金利は約20年率% であり、 RIPSA の帳簿価値と推定公正価値の間には重大な差異はありませんでした。
2024 年 6 月 30 日時点で、同社は $4.6 連結キャッシュフロー計算書において非現金ファイナンス活動とみなされる 2024 年のタームローンおよび RIPSA に関連する債務発行費用の発生額 100 万ドル。
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(未監査)
注7-株式ベースの報酬
以下の表は、研究開発と販売、一般および管理コストの間の株式報酬の配分 （ 千単位 ） を示しています。
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| | 6月30日までの3ヶ月間 | | 6月30日までの6ヶ月間 |
| | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| 研究 · 開発 | | $ | 3,664 | | | $ | 1,123 | | | $ | 4,680 | | | $ | 2,226 | |
| 販売、一般、行政 | | 11,930 | | | 3,951 | | | 15,172 | | | 7,138 | |
| 総額 | | $ | 15,594 | | | $ | 5,074 | | | $ | 19,852 | | | $ | 9,364 | |
以下の表は、各株式報酬の活動を示し、普通株式単位で示しています。ナスダックに上場している当社の ADS は、それぞれ 8人普通株です。
共有オプション活動
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| | 未払いの株式オプション数 | | | | | | |
| 2023年12月31日現在の残高 | | 24,689,624 | | | | | | | |
| 授与する | | 2,432,000 | | | | | | | |
| 没収される | | (64,000) | | | | | | | |
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| 鍛えられた | | (1,037,424) | | | | | | | |
| 2024 年 3 月 31 日現在残高 | | 26,020,200 | | | | | | | |
| 授与する | | 7,924,000 | | | | | | | |
| 没収される | | (72,000) | | | | | | | |
| 期限が切れる | | (160,000) | | | | | | | |
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| 2024年6月30日までの残高 | | 33,712,200 | | | | | | | |
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制限付き株式単位 （ 「 RSU 」 ） 活動
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| | 未解決の RSU 数 | | | | | | |
| 2023年12月31日現在の残高 | | 19,502,624 | | | | | | | |
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| 没収される | | (1,752) | | | | | | | |
| 既得 | | (4,357,208) | | | | | | | |
| 2024 年 3 月 31 日現在残高 | | 15,143,664 | | | | | | | |
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| 既得 | | (2,045,384) | | | | | | | |
| 2024年6月30日までの残高 | | 13,098,280 | | | | | | | |
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業績限定株式単位(“PRSU”)活動
PRSUは、いくつかのパフォーマンス条件に達した後に付与を開始し、サービスを継続しなければならない。履行条件が発生する可能性があると判定されると、PRSUの公正価値は、階層的ホーム方法を使用して残りのサービス期間内に確認されるであろう。2024年6月30日現在、会社は業績条件を評価し、適用された会計枠組みによって達成可能であると判断したため、会社はドルを確認した9.9PRSUに関連する株式ベースの報酬支出は、2024年6月30日までの3カ月と6カ月で2.5億ユーロだった。2024年6月30日現在，未確認のPRSUに関する総補償コストは#ドルである7.9百万ドルは加重平均期間内に確認され、加重平均期間は1年.
2024年6月30日までのPRSU活動の概要は以下の通り
ヴェローナファーマ plc
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
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| | 未完成PRSU数 | | | | | | |
| 2023年12月31日現在の残高 | | 10,730,144 | | | | | | | |
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| 没収される | | (5,248) | | | | | | | |
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| 2024 年 3 月 31 日現在残高 | | 10,724,896 | | | | | | | |
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| 2024年6月30日までの残高 | | 10,724,896 | | | | | | | |
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ヴェローナファーマ plc
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
8-Nを注入するET 1株当たり損失
1株当たりの純損失は普通株で計算する.ナスダックに上場しているアメリカの預託証明書はそれぞれ8人普通株です次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の1株当たり基本と希釈後の純損失の計算(1株当たり金額を除く千単位)を示している
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| | 6月30日までの3ヶ月間 | | 6月30日までの6ヶ月間 |
| | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| 分子： | | | | | | | | |
| 純損失 | | $ | (70,835) | | | $ | (8,807) | | | $ | (96,629) | | | $ | (25,550) | |
| 分母： | | | | | | | | |
| 加重平均株残高 — ベーシック · 希釈 | | 648,217 | | | 634,469 | | | 646,959 | | | 627,996 | |
| 1株当たり純損失--基本損失と赤字 | | $ | (0.11) | | | $ | (0.01) | | | $ | (0.15) | | | $ | (0.04) | |
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2024年と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、発行された株式購入権、RSU、PRSUは57.5百万ドルと48.5希釈後の1株当たりの普通株収益を計算する際には、それぞれ1，000万株の普通株があり、これにより逆償却効果が生じるからである。
項目2.財務管理部門の財務状況と経営成果の検討分析
閣下は以下の当社の財務状況及び経営業績に関する討論及び分析を読み、本四半期報告10-Q表の他の部分に掲載されている審査されていない簡明な総合財務諸表及び関連付記、及び2024年2月29日にアメリカ証券取引委員会に提出された10-K表年次報告(“2023 Form 10-K表”)と共に開示された審査総合財務諸表及び関連付記を読まなければならない。
歴史情報に加えて、Form 10-Qに関するこの四半期報告には、前向きな陳述を構成する陳述が含まれている。場合によっては、前向き表現は、すべての前向き表現がこれらの語を含むわけではないが、“可能”、“可能”、“会議”、“すべき”、“予想”、“計画”、“予想”、“可能”、“意図”、“目標”、“プロジェクト”、“想定”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在的”または“継続”またはこれらの用語の否定または他の同様の表現によって識別することができる。
本Form 10-Q四半期報告書に含まれる歴史的事実の陳述に加えて、私たちの将来の運営結果と財務状況、業務戦略と将来の運営の計画と管理目標、Ohtuvayreの商業化、私たちの候補製品の開発に関する陳述には限定されないが、私たちの臨床試験と潜在的な規制承認の予想開始、時間、進展と可用性に関する陳述、研究と開発コスト、成功のタイミングと可能性、潜在的な協力、私たちの特許組み合わせの持続時間、私たちの費用、将来の収入、資本要求、債務超過義務の推定、および追加融資の需要に対する私たちの陳述は、私たちの様々な融資協定とイギリスからの現金領収書によると、私たちは資金を得る予定だ。税金控除、そして私たちの現金と現金等価物の資金運営に対する十分性は、前向きに述べられている。
本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述は、予測のみであり、主に、我々の経営陣の将来のイベントおよび財務傾向に対する現在の予想と予測に基づいており、これらのイベントおよび財務傾向は、私たちの業務、財務状況、および運営結果に影響を与える可能性があると考えられる。これらの前向き表現は、本10-Q表四半期報告までの日に限られ、多くの既知および未知のリスク、不確実性、仮定およびその他の重要な要素の影響を受け、本10-Q表四半期報告第II部分1 A項“リスク要因”および2023年Form 10-K表第I部分1 A項“リスク要因”に記載されている内容に限定されない。展望性陳述自体はリスクと不確実性の影響を受けるため、その中のいくつかのリスクと不確定性は予測できないか定量化されており、いくつかは私たちが制御できないので、あなたは未来の事件の予測としてこれらの展望的陳述に依存してはならない。
法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、状況の変化、または他の理由による、本明細書に含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正するつもりはありません。我々は、本四半期報告に含まれる10-Q表に含まれる前向き陳述を“証券法”第27 A節と改正された1934年“証券取引法”(以下、“取引法”と呼ぶ)第21 E節の前向き陳述に関する安全港条項に盛り込む予定である。
概要
私たちはBioPhこの兵器会社は革新療法の開発に専念し、それを商業化し、重大な満足されていない医療需要を持つ呼吸器疾患の治療に用いられている。我々の候補製品は新規，吸入，選択的小分子ホスホジエステラーゼ3および4酵素(“PDE 3”および“PDE 4”)の二重阻害剤であり，1分子に気管支拡張剤および非ステロイド抗炎症活性が結合している
2024年6月26日、FDAは成人慢性閉塞性肺疾患(COPD)の維持治療におけるOhtuvayre(アンテフェンタニル)の応用を許可した。Ohtuvayreは著者らの最初の商業製品であり、20数年来初めて新しい作用機序を有する吸入療法であり、COPDの維持治療に応用できる。著者らは、OhtuvayreはCOPD治療方面の重要な進歩であり、COPDの治療モードを再定義すると信じている
我々は2024年8月に認証された専門薬局の独占ネットワークを通じて米国でOhtuvayreを発売した。
Ohtuvayreの米国での承認(“U.S.”)広範なデータに基づいて、第三段階増強(“エンセフェンタニルは新型吸入型COPD霧化療法として”)試験を含み、その結果は“アメリカ呼吸と重症看護医学雑誌”に発表された。EnsiftreineはEnhance−1とEnhance−2試験ともに主要な終点に達しており，肺機能測定に統計的有意かつ臨床的に有意な改善が示唆された。また，他の終点データでは，Enhance−1とEnhance−2では，イソフェントラリンがCOPD悪化の確率とリスクを有意に低下させた。エンセフェンタニルは両試験とも耐性が良好であった。
Ohtuvayreを商業化し、COPDの維持治療に使用しています。Ohtuvayreは、患者が既製の標準噴射噴霧器を使用してOhtuvayreを服用しているため、薬物デバイスの組み合わせとは考えられていません。米国以外では，これらの地域で製品を開発·商業化する専門知識や経験を持つ会社にOhtuvayreをライセンスする予定である。そのため、我々は上海専門製薬会社ニュス製薬有限公司(“ニュース製薬”)と戦略的協力を達成し、大中国地域でオトゥワレを含むアンテフェンタリンを開発と商業化した。
第二段階臨床試験では，アンテファニンは慢性閉塞性肺疾患，喘息，嚢胞性線維化(“CF”)患者で陽性結果を示した。慢性閉塞性肺疾患を治療する第二段階試験では，他の2種類の製剤：乾燥粉吸入器(“DPI”)と加圧計量吸入器(“PMDI”)を評価した。
成立以来，経常赤字と運営キャッシュフローが負となっており，2024年6月30日現在の累計赤字は48530ドル万であった。私たちの製品や候補製品が商業利益を達成する可能性がある(あれば)前に、私たちの運営は追加の損失と負のキャッシュフローを招くと予想しています。
私たちは私たちが行っている活動に関連した巨額の費用を予想しています
•販売、マーケティング、流通インフラを運営し、私たちの製造と他の化学、製造、制御活動を通じてOhtuvayreおよび私たちが規制承認を得る可能性のある他の製品を商業化し、生産を商業規模に向上させ続ける
•固定用量のアンテファニンと長時間効果のムスカリン拮抗薬、および著者らのアンチフェンのDPIとPMDI製剤を継続的に開発し、他のアントフィトリンの製剤を研究と開発した
•NCFBE、急性COPD、慢性閉塞性肺疾患または任意の他の適応の治療に使用するための更なる臨床試験を開始し、行う
•アンテフェンタリンの他の潜在的適応に関する臨床前研究を開始し、推進した
•より多くの候補品を発見し開発することです
•臨床試験に成功した候補品のために規制の承認を求めています
•私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する
•我々の製品開発と商業化努力を支援し、米国上場企業としての継続的な運営を支援する人員を含む、臨床、科学、運営、財務および管理情報システムおよび人員を増加させる
•上記のいずれの場合にも、研究失敗、結果複雑、安全問題、または他の規制課題を含むが、これらに限定されない任意の遅延、または任意の問題に遭遇する。
2024年5月9日、私たちはデラウェア州有限責任会社のオーク基金管理有限責任会社と行政代理として、オーク資本管理会社、L.P.とOCM Life Science Portfolio LPがそれぞれ管理するいくつかの基金(“2024年貸主”と総称する)と400.0ドルまでの定期融資手配(“2024年定期融資”)を締結した。取引が完了した時、私たちは5，280万ドルの純収益を受け取り、ある商業マイルストーンと他の指定された条件を満たす場合、最大4つの合計34500ドルの追加前金万を提供した。2024年6月28日、私たちはFDAがOhtuvayreを承認した後に利用可能な6，860万ドルの純収益と、RIPSA 10000ドルの第1弾の収益を受け取りました。2024年の定期融資およびRIPSAについての詳細は、本四半期報告Form 10-Qの他の部分に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表の付記6-債務および関連付記を参照されたい。
2024 年 6 月 30 日時点の現金および現金同等物、および 2024 年タームローンおよび RIPSA の下で利用可能になる見込みの資金調達により、少なくとも 2026 年末までの計画された営業費用および設備投資要件に資金を供給できると考えています。米国での Ohtuvayre の商用発売を含む 2024 年期間ローンおよび RIPSA の下での残りの進捗は、商用マイルストーンおよびその他の特定された達成を条件としています。条件、および 2024 年期間のローンの下でのトランシェ E 期間のローンの場合は、 2024 貸し手の単独の裁量で。2024 年 5 月 9 日の 2023 年期末ローンの終了および全額返済後、 2023 年期末ローンの追加の前払いは利用できません。
臨床発展の最新の進展
第3段階増強計画
米国がOhtuvayreを承認したのは、第三段階増強試験を含む広範なデータに基づいており、その結果は“アメリカ呼吸と重症看護医学雑誌”に発表された。
我々はそれぞれ2022年8月と12月にEnhance−2とEnhance−1の正面営業結果を報告した。Ohtuvayreは両試験とも主要な終点を達成することに成功し、中から重度COPD患者の肺機能測定において統計的有意と臨床的有意な改善を示した。両試験とも症状と生活の質指標の改善を示し，Enhance−1で統計学的有意差を達成した。その他の終点データでは，Ohtuvayreは中重度COPD進行率とリスクを大きく低下させ，両試験とも良好な耐性が得られた。
増強試験は，単一療法としてOhtuvayreを評価し，単一の気管支拡張剤に添加することを目的とした。各試験は主に米国とヨーロッパに位置する地点で約800名の被験者を募集し，合計約1600名の被験者を募集した。この2つの試験は24週間を超える有効性と安全性データの重複証拠を提供したが，Enhance−1は48週間で約400人の被験者の長期安全性を評価した。
両試験において，被験者の人口統計学的特徴と疾患特徴は両治療群の間で良好なバランスが得られた。
•Enhance-1試験では，約69%の被験者が背景COPD治療を受けたが，長時間作用性ムチン拮抗薬(LAMA)か，長時間作用性β−拮抗薬(LABA)であった。また，約20%の被験者が吸入性コルチコステロイド(ICS)とLAMAやLABAの併用治療を受けていた。
•Enhance−2では，約55%の被験者が背景COPD治療を受けており，LAMAかLABAであった。また，約15%の被験者がLAMAやLABAを伴うICSを受けた。
臨床開発活動
エンシフェリン/長時間作用M受容体拮抗薬(“LAMA”)固定用量組み合わせ
固定用量連合療法、例えばLABA/LAMA、LABA/ICSとLABA/LAMA/ICSは通常COPDの治療に応用され、著者らの市場研究により、霧化固定用量連合療法に対する需要はまだ満たされていない。アンテファニンとLAMAの結合はCOPD患者に最初の霧化固定用量の組み合わせを提供でき、二重機序を通じて気管支拡張を提供し、PDEを抑制することによって非ステロイド抗炎症作用を発揮する可能性があると信じている
著者らは、噴霧吸入によるCOPD患者の維持治療のためのアンテファニンおよびグリピラメートを含む固定用量の併用製剤を開発している。米国を含む複数の管轄地域で特許出願を提出しました。2024年7月、臨床計画の開始を可能にするためにFDAに調査新薬申請(IND)を提出しました。INDが承認された後、2024年第3四半期に第2段階用量範囲試験を開始する予定です。
非嚢胞性線維性気管支拡張症(NCFBE)
NCFBEは1種の慢性肺疾患であり、持続的な咳、痰多産と頻繁な呼吸器感染を特徴とし、病状が深刻であるほど、病状は深刻である。米国では50万人もの成人がこの疾患を患っており，現在のところ専門的な治療法は承認されていない。医師は現在気管支拡張剤，抗生物質，ステロイド，粘液希釈剤，手術を使用している。
COPD患者に観察された臨床結果から，肺機能の改善や咳や痰の症状を含め，アンチフェンは潜在的にNCFBEを治療する有効な方法である可能性が信じられた。著者らは2024年第3四半期に第2段階の臨床試験を開始し、霧化吸入アンチフェンによるNCFBE患者治療の有効性と安全性を評価する予定である。
微妙製薬
2021年、私たちはNuance Pharmaと、中国大区でアンテフェン亭を独占的に開発と商業化する権利を獲得し、将来可能な記念碑的支払いは17900万ドルに達し、特許権使用料を追加することに合意した。2022年8月、Nuance Pharmaは薬物評価センターの許可を得て、そのIND申請は中国大陸でアンチフェン維持治療慢性閉塞性肺疾患の1期と3期研究を行う。Nuance Pharmaは2023年3月に健康ボランティアの中でアンテフェンタニルの第1段階試験を開始した。2023年4月、Nuance Pharmaは、その重要な3期臨床試験において、第1の被験者のために薬物を服用し、この試験は、中国大陸部におけるアンチフェンの慢性閉塞性肺疾患維持治療の治療効果を評価した。
肝心な会計見積もり
2024年6月30日までの6ヶ月間、会社が2023年10-kレポートに記載した会社のキー会計推定に大きな変化はなかった。
業務成果の構成部分
研究開発コスト
研究開発コストには、賃金と人事関連コスト、およびアンチフェン研究開発活動の第三者コストが含まれる。関係者コストには、私たちの株式ベースの報酬に関する株式ベースの報酬が含まれています。第三者コストの中で最大の部分は臨床試験，および臨床用品と関連開発の製造，および臨床前研究である。Ohtuvayreに対する監督機関の承認を得る前に、同社はその簡明な総合経営報告書の中で、生産投入前の在庫に関するコストを研究と開発費用として支出し、発生した期間内に全面的な損失を計上した。他のすべての研究と開発コストは発生時に費用を計上した。
われわれの研究開発コストは2024年下半期と今後数年で増加することが予想され，これはわれわれが計画しているCOPD患者に対する固定用量組合せ製剤とNCFBE患者用噴霧式アンテフェンタニルの追加試験と関連している。
研究や開発の性質により，期待コストは本質的に不確実であり，我々の現在の予想とは大きく異なる可能性がある.
販売、一般、行政費用
販売、一般及び行政コストは賃金及び人事関連コストを含み、株式ベースの給与、Ohtuvayre及びその他の商業活動の発売に関する支出、上場会社の運営に関する支出(専門費用、保険及び商業関連コストを含む)、及びその他の運営支出を含む。
私たちは、Ohtuvayreの商業化発売に伴い、私たちの販売チーム、マーケティング、その他の発売に関連するコストを含むビジネスコストが大幅に増加すると予想しています。私たちが市場に対する理解を深め、私たちの商業発売計画を完備することに伴い、予想コストは私たちの現在の予想とは大きく異なるかもしれない。
その他収入/(支出)
その他の収入/(支出)は利息収入と支出、現金と現金等価物と課税すべき外貨変動及びイギリスの影響を受ける。研究開発税収控除(R&D税収控除)。
私たちはイギリスで参加します。中小企業は税収減免計画を開発した。税収控除は条件に合った研究開発支出のパーセンテージで計算され、イギリスが現金で支払う。政府は私たちにとって。2024年6月30日までの3ヶ月以内に2022年度に関連するクレジットを受信し、2023年度に記録されたクレジットは2024年に受信される予定である。
課税
私たちはアメリカとイギリスで会社税を払わなければなりません。私たちは最初から損失が発生したので、イギリスに支払わなかった。会社税です。私たちの簡明な総合経営報告書と全面赤字報告書に掲載された所得税は私たちのアメリカでの融資と経営活動が税収に与える影響を表しています。
イギリス.イギリス損失は無期限に繰り越すことができ、未来の課税利益を相殺することができるが、各種の使用基準と制限の制限を受けなければならない。毎年相殺できる金額はGB 500万とイギリスの50%増に制限されている。課税利益。
2024年6月30日までおよび2023年6月30日までの3カ月間の経営実績
次の表に2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月の運営報告書(単位：千)を示します
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 6月30日までの3ヶ月間 | | |
| | 2024 | | 2023 | | 変わる |
| | | | | | |
| | | | | | |
| | | | | | |
| 運営費用： | | | | | | |
研究 · 開発 | | $ | 19,388 | | | $ | (2,474) | | | $ | 21,862 | |
| 販売、一般、行政 | | 49,035 | | | 12,439 | | | 36,596 | |
| 総運営費 | | 68,423 | | | 9,965 | | | 58,458 | |
| 営業損失 | | (68,423) | | | (9,965) | | | (58,458) | |
| その他の収入/(支出)： | | | | | | |
| 研究開発税収控除 | | 847 | | | (1,934) | | | 2,781 | |
| 債務返済損失 | | (3,653) | | | — | | | (3,653) | |
| 利 子 収入 | | 3,140 | | | 3,402 | | | (262) | |
| 利子費用 | | (1,757) | | | (740) | | | (1,017) | |
| 為替損益 | | 25 | | | 740 | | | (715) | |
| その他 （ 経費 ） / 純収入合計 | | (1,398) | | | 1,468 | | | (2,866) | |
| 所得税前損失 | | (69,821) | | | (8,497) | | | (61,324) | |
| 所得税費用 | | (1,014) | | | (310) | | | (704) | |
| 純損失 | | $ | (70,835) | | | $ | (8,807) | | | $ | (62,028) | |
研究開発コスト
2024年6月30日までの3カ月間の研究開発コストは1，940万ドルだったが、2023年6月30日までの3カ月間、研究開発コストは250万ドルに逆転し、2，190万ドルに変化した。この変化は、主にリガンダー社の630ドルの万承認マイルストーン、主にPRSU費用の確認による株式ベースの報酬250ドルと、投入前の在庫生産に関する170億ドル万ドルによるものだ。また，2024年6月30日までの3カ月間に250ドルの臨床試験と他の開発コストがあったが，2023年6月30日までの3カ月間にサプライヤー問題解決に関する630ドル万コストの逆転を記録し，2023年6月30日までの3カ月の純研究開発費は負となった。
販売、一般、行政費用
2024年6月30日までの3カ月間の販売、一般、行政コストは4900万ドルだったが、2023年6月30日までの3カ月は1240万ドルと3660万ドル増加した。この増加は、主にリガンダー社への1，500万ドルの最初の販売マイルストーン支払いに対応するために、マーケティングおよび他の商業発売関連活動のための万が740ドル増加し、出張、専門およびコンサルティング費用、および情報技術コストを含む他のサポートコストが230ドル増加したためである。また，株式ベースの報酬が800万ドル増加したのは，主にPRSU費用が確認されたことと，大部分の現場販売チームを含むビジネス組織が構築されたことにより，人員関連のコストが430ドル万増加したためである。
その他収入/(支出)
2024年6月30日までの3カ月の他の収入/(支出)純額は140万ドルだったが、2023年6月30日までの3カ月の収入は150万ドルと290万ドル変化した。純支出の増加は，主に2023年の定期融資370万ドルの返済損失の確認と，我々の平均債務残高の増加により100万ドルの利息支出が増加したためである。これは、主に2023年6月30日までの3ヶ月間の仕入先問題の解決に関する費用の純償却によるものである。
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月末の 6 ヶ月間の業績
次の表に2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月の運営報告書(単位：千)を示します
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 6月30日までの6ヶ月間 | | |
| | 2024 | | 2023 | | 変わる |
| | | | | | |
| | | | | | |
| | | | | | |
| 運営費用： | | | | | | |
| 研究 · 開発 | | $ | 26,152 | | | $ | 10,136 | | | $ | 16,016 | |
| 販売、一般、行政 | | 69,469 | | | 22,028 | | | 47,441 | |
| 総運営費 | | 95,621 | | | 32,164 | | | 63,457 | |
| 営業損失 | | (95,621) | | | (32,164) | | | (63,457) | |
| その他の収入/(支出)： | | | | | | |
| 研究開発税収控除 | | 1,432 | | | 379 | | | 1,053 | |
| 債務返済損失 | | (3,653) | | | — | | | (3,653) | |
| 利 子 収入 | | 6,518 | | | 6,079 | | | 439 | |
| 利子費用 | | (3,343) | | | (1,033) | | | (2,310) | |
外国為替(赤字)/収益 | | (194) | | | 1,672 | | | (1,866) | |
| その他の収入合計，純額 | | 760 | | | 7,097 | | | (6,337) | |
| 所得税前損失 | | (94,861) | | | (25,067) | | | (69,794) | |
| 所得税費用 | | (1,768) | | | (483) | | | (1,285) | |
| 純損失 | | $ | (96,629) | | | $ | (25,550) | | | $ | (71,079) | |
研究開発コスト
2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の研究開発費は 2620 万ドルであり、 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の 1，010 万ドルから 1600 万ドル増加しました。この増加は、主に Ligand による承認マイルストーン 630 万ドル、 PRSU 経費の認識による株式ベース報酬 240 万ドル、発売前の在庫生産に関連する 190 万ドル、人件関連費用 120 万ドルによるものです。さらに、 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間に、サプライヤー問題の解決に関連して 2022 年 12 月 31 日までの年度に支出された 150 万ドルのコストを逆転させました。
販売、一般、行政費用
2024年6月30日までの6カ月間の販売、一般、行政コストは6950万ドルだったが、2023年6月30日までの6カ月は2200万ドルと4740万ドル増加した。この増加は主にLigand社の最初の販売マイルストーン支払いの費用が1，500ドルであり、マーケティングと他の商業発表関連活動が1，140ドル増加したことと、出張、専門とコンサルティング費用、レンタル料、情報技術を含む他の支援コストが4，20ドル増加したためである。また，大部分の現場販売チームを含むビジネス組織の構築に伴い，人員関連のコストが830ドル増加し，株式ベースの報酬に関する万が800ドル増加したのは，主にPRSU費用が確認されたためである。
その他収入/(支出)
2024年6月30日までの6カ月間の他の収入は80万ドルだったが、2023年6月30日までの6カ月は710万ドルと630万ドル減少した。この減少は，主に2023年の定期融資370万ドルの償還損失と，我々の平均債務残高の増加により230万ドルの利息支出が増加したことが確認されたためである。
キャッシュフロー
次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間のキャッシュフロー(単位：千)をまとめています
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 6月30日までの6ヶ月間 | | |
| | 2024 | | 2023 | | 変わる |
| 期初の現金と現金等価物 | | $ | 271,772 | | | $ | 227,827 | | | $ | 43,945 | |
| 経営活動のための現金純額 | | (30,712) | | | (27,093) | | | (3,619) | |
| 投資活動に使用された純現金 | | (45) | | | — | | | (45) | |
| 融資活動が提供する現金純額 | | 163,709 | | | 68,809 | | | 94,900 | |
| 為替レート変動が現金及び現金同等物に与える影響 | | (125) | | 1,184 | | (1,309) |
| 期末現金と現金等価物 | | $ | 404,599 | | | $ | 270,727 | | | $ | 133,872 | |
事業活動
2024年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用された純現金は3，070ドル万だったが、2023年6月30日までの6カ月は2，710ドル万と3，60億ドル増加した。業務活動で使用される現金が増加したのは，主にOhtuvayreビジネス開始に備えた費用の増加と，人員に関する費用の増加によるものである.この部分はイギリスの税務と税関総署が受け取った2022年の研究開発税収相殺に関する870万ドルによって相殺された。
資金調達活動
2024年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した純現金は16370ドル万だったが、2023年6月30日までの6カ月は6，880ドルで9，490ドル増加した。融資活動が提供する現金が増加したのは、主に2024年6月30日までの6カ月間、2024年の定期融資とRIPSAから得られた純収益が16790ドル万だったが、2023年の定期融資の返済と債務発行コストによって部分的に相殺されたためだ。当社は2023年6月30日までの6ヶ月間、普通株の発行に関する5，690ドル万と、オックスフォード金融ルクセンブルク株式会社から抽出した以前の定期融資で得られた1，000万ドルを受け取りました。
流動資金と資本資源
これまで、私たちは主に株式証券(株式承認証を含む)、定期融資手配下の借金、RIPSAでの支払い、およびNuance Pharma Limited(“Nuance Pharma”)との協力と許可協定(“Nuanceプロトコル”)によって私たちの業務に資金を提供し、この協定は2021年6月9日に発効した
成立以来，2024年6月30日までの6カ月間の純損失9，660ドル万と，2023年12月31日までの年度純損失5，440万ドルを含む経常赤字が発生している。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は48530ドル万です。私たちの利益(あれば)を達成する前に、私たちの運営には追加の損失と負のキャッシュフローが生じると予想され、予測可能な未来には、2024年に従業員数を大幅に増加させ、Ohtuvayreビジネスを支援する費用の増加を経験し、私たちの研究と開発努力のコストを拡大し、他の処方や他の適応における臨床開発を推進し、様々な配合や適応の中で規制部門の承認を得て商業化することを求めているからである。
賃貸、2024年の定期融資、RIPSAを除いて、私たちは信用限度額や保証のような持続的な重大な融資約束を持っておらず、これらの約束は今後5年間の流動性に影響を与えると予想される。
2024年融資と資本取引
.の間に 2024年6月30日までの6ヶ月間、以下のような融資取引があります
•2024年の定期融資とRIPSAを締結し、22500ドルの万を動員した
•2023年の定期ローンを全額返済します
また、2024年の定期融資に関するより多くの情報を理解するために、監査されていない簡明総合財務諸表の付記6-債務を参照してください。
資金需要
私たちは、2024年6月30日までの現金と現金等価物に、2024年の定期融資とRIPSA項で得られる予定の追加資金を加えて、少なくとも2026年末までに計画された運営費用と資本支出需要にOhtuvayreの商業開始を含む資金を提供することができると信じている。2024年の定期融資とRIPSA下の将来の前払いは、ある商業マイルストーンと他の特定の条件の実現に依存し、E部分の定期融資については、2024年の貸主が適宜決定する。私たちは不正確であることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定を行い、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用することができる。しかも、多くの未知の要素のため、私たちの運営計画は変化する可能性がある。他の要素を除いて、このような要素は私たちが現在計画されているより早く追加資金を求める必要があるかもしれない。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画を実行するのに十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。私たちは現金と現金等価物の大部分をアメリカの主要金融機関と国際金融機関の口座に保持しており、これらの機関での預金は保険限度額を超える可能性があります。
私たちはOhtuvayreを商業化するために追加の資金が必要かもしれないし、追加の適応または追加の剤形を研究して開発するか、またはアンチフェンタニルと共に使用するために追加的な資金が必要かもしれない。さらに、他の適応のための臨床前または臨床研究の開始または実施、またはより多くの候補製品の発見または許可および開発が求められる可能性がある。私たちは公共または個人融資、債務融資、協力または許可協定、および他の手配を通じて追加資金を求める必要があるかもしれない。しかし、私たちは私たちが受け入れ可能な条件で追加的な資本を得ることに成功するか、または根本的に保証されないという保証はない。
これまで、私たちが相当な製品収入を生み出すことができれば、私たちは証券発行、債務融資、許可、協力協定、研究支出の組み合わせによって私たちの現金需要を満たす予定です。もし私たちが株式証券を発行することで資金を調達すれば、私たちのアメリカ預託株式保有者と株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項には清算や他の特典が含まれる可能性があり、これらの保有者が私たちのアメリカ預託証券所有者としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資は、実行可能であれば、固定支払義務をもたらす可能性があり、私たちは、例えば、追加債務の発生、取得、販売、おそらく知的財産権の発行、資本支出、配当金、または他の経営制限を発表する能力の制限のようないくつかの限定的な条約に同意することを要求される可能性がある。もし私たちが協力や許可協定を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、未来の収入源、または製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれない
候補者や免許を付与する条項は私たちに不利かもしれない。さらに、私たちはまた、より早い段階で協力者や他の人との手配を通じて資金を求めることを要求されるかもしれない。そうでなければ望ましい。もし私たちが研究支出を通じて資金を調達すれば、私たちはいくつかの要求によって制限されるかもしれません。これは私たちが資金を使用する能力を制限したり、研究開発情報を共有することを要求するかもしれません。上記のいずれかまたは他の方法で追加資本を調達することは、我々の業務および米国預託株式保有者および株主の持株または権利に悪影響を及ぼす可能性があり、我々の米国預託証券の市場価格を低下させる可能性がある。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
•成人患者および任意の将来の候補製品におけるOhtuvayreの維持治療の商業的位置づけをサポートするために必要な任意の研究のコスト、進行、および結果
•私たちは許可と開発の潜在的な新製品候補数を決定した
•NCFBE、CF、喘息または他の標的適応の治療のための評価、または固定用量組み合わせ製品のアンテフェンタニルの任意の臨床試験のコスト、進行および結果を含む他の製剤のための；
•臨床的および商業的に供給されるアンチフェンタニル活性成分および誘導製剤医薬製品および開発中のアンチフェンタニルの他の製剤の製造のコスト；
•その他の目標適応の臨床前開発、実験室試験と臨床試験の範囲、進展、結果と臨床試験、およびCOPDと潜在的なNCFBE、CF、喘息および他の呼吸器疾患を維持するためのアンチフェンを維持するためのDPIとPMDI製剤または固定用量のアンチフェン併用製剤の範囲、進展、結果とコスト；
•私たちの組織をアンチフェンまたは任意の未来の候補製品の研究、開発、商業化を可能にするために必要な規模に関連するコストに発展させる
•Ohtuvayreの現在と将来の商業化活動のコスト、時間、結果、製造、マーケティング、販売、流通を含む
•特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権を維持し、実行すること、および知的財産権侵害に関する第三者の請求を含む任意の知的財産権に関するクレームを弁護するコストと時間
•Ohtuvayreの販売価格と十分な第三者保険と補償があるかどうか
•競争の技術と市場発展の影響
•私たちはどの程度企業、製品、技術に買収または投資して、私たちの製品の許可や協力計画を達成することを含みます
•任意の許可またはマイルストーン費用は、将来の発展、アンチフェン、または任意の未来の製品候補を支払わなければならないかもしれない
•Ohtuvayre商業化に関連する販売およびマーケティング活動、他の適応、または任意の将来の候補製品の可能な商業化(承認された場合)、および効率的な販売およびマーケティング組織を確立することに関連する費用；
•私たちは、Ohtuvayreまたは他の適応におけるアンチフェンタニルを含む任意の未来候補製品から直接または特許使用料の形態で得られる収入金額を直接または将来的に販売することができる
•販売、マーケティング、流通インフラを十分に発展させ、外部製造能力を拡大し、Ohtuvayreと私たちが規制部門の許可を得る可能性のある任意の候補製品を商業化する
•私たちは上場企業として運営を続ける能力がある。
第三項：市場リスクの定量的かつ定性的開示の強化
金利リスク
私たちは金利の変化と関連した市場リスクに直面している。自分から2024年6月30日そして 2023年12月31日現金と現金等価物があります40460万ドルそして 27180万ドル主に通貨市場基金で構成されている。私たちの現金等価物は金利リスクの影響を受け、金利低下は収益率に悪影響を及ぼすだろう。我々の現金等価物の短期的な性質により、金利の突然の変化は私たちの業務、財務状況または運営結果に実質的な影響を与えないと予想される。今までの3ヶ月間、私たちの金利感度は大きな変化はなかった2024年6月30日.
外国為替リスク
当社はその機能通貨ドル以外の通貨を用いて取引を行うため外国為替リスクに直面しています。2024年6月30日までの3カ月間、同社の支出は主にドル建てだが、ユーロやポンドも含まれている。2024年6月30日現在、約5%の現金と現金等価物および7%の買掛金が外貨建てで取引されている。また、課税研究開発税収はポンド建てで免除される。私たちの外貨保有量は相対的に大きいため、外国為替レートは1%変動するごとに、私たちの業務、財務状況あるいは経営業績に実質的な影響を与えません。
項目4.管理制御とプログラム
制御とプログラムの有効性の制限
我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際に、管理層は、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできないことを認識している。また、開示制御およびプログラムの設計は、管理層に、そのコストに対する可能な制御およびプログラムの利益を評価する際に判断することが要求されるリソース制限が存在するという事実を反映しなければならない。
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、CEOと財務責任者の参加の下、本四半期報告書10-Q表に含まれる期間が終了するまで、規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されているように、取引所法に基づいて実施される開示制御および手順の有効性を評価した。このような評価に基づき、我々の最高経営責任者および最高財務責任者は、2024年6月30日現在、我々の開示統制および手続きは合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年6月30日までの四半期内に、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)規則の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
私たちは現在、実質的な法的手続きの影響を受けていない。
第1 A項。リスク要因
私たちのアメリカ預託証明書に投資することは高度な危険と関連がある。以下に述べるリスクと、当社の簡明な総合財務諸表および関連付記、ならびに“経営陣の財務状況および経営業績の検討および分析”を含む、本四半期の報告書Form 10-Qの他の情報をよく考慮しなければなりません。次のいずれの事件や事態の発生も、当社の業務、財務状況、経営業績、成長見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。この場合、私たちのアメリカ預託証明書の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を損失する可能性があります。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務運営を損なう可能性がある。
私たちのビジネスや産業に関するリスクは
私たちの経営の歴史は限られていて、どんな製品収入も発生したことがありません。
私たちは経営の歴史が限られているバイオ製薬会社で、設立以来深刻な運営損失を出しています。2024年6月30日までの3ヶ月間の純損失は7080万ドルで、2023年12月31日までの年度純損失は5440万ドルだった。2024年6月30日までの累計赤字は485.3ドルです。我々の損失は，主にアンテフェンの研究·開発による費用と，我々が業務インフラを建設する際に生じる一般的かつ行政コストである。予測可能な未来に、私たちは研究開発に力を入れて、私たちの他の製剤における臨床開発を推進し、商業化してOhtuvayreのアンチフェンを発売し、私たちは予測可能な未来に重大な運営損失を招く可能性がある。Ohtuvayreブランドは2024年6月26日にFDAの承認を得て、成人慢性閉塞性肺疾患(COPD)の維持治療に使用される。私たちの費用は大幅に増加すると予想される
•非嚢胞性線維気管支拡張症(NCFBE)、嚢胞性線維症(CF)、喘息または他の適応の治療に用いられる臨床試験を開始し、実施した
•COPDまたは他の適応の治療のための、固定用量の組み合わせを含む他の活性成分との組み合わせを含む、他の製剤において起動および他の臨床試験を行うこと；
•臨床薬理学的研究を開始し実施しました
•より多くの呼吸器候補製品の発見と開発または許可を求めています
•臨床前研究を行い、アンテフェンタリンおよび他の潜在的な未来候補製品を支持する
•臨床および商業的に供給されるアンテフェンタリン活性医薬成分およびそれから誘導される製剤医薬製品を開発すること
•アンテファンドリンの追加的な規制承認を求めた
•オハトゥワレの商業化を支援するために、販売、マーケティング、運営、精算、流通、製造能力を含む商業インフラを維持し、拡大することが可能であり、オハトゥワレを商業化することができる
•私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する
•私たちが許可した技術と製品の操作の自由を確保し、維持し、または獲得すること
•私たちの製品開発および商業化努力を支援する人員を含む、臨床、科学、運営、財務および管理情報システムおよび人員を増加させる；
•アメリカや他の地域での商業化や研究活動を支援するために、私たちの業務を拡大します。
もし私たちがいかなる遅延或いは上述のいかなる問題に遭遇した場合、失敗した臨床前研究或いは臨床試験、複雑な結果、安全問題或いは監督管理挑戦を含むが、これらに限定されないが、著者らの費用も大幅に増加する可能性がある。
Ohtuvayreの研究開発、臨床前研究、臨床試験、およびOhtuvayreの商業化、Ohtuvayreの米国における成人COPDの維持治療にOhtuvayreのすべての努力を投入している。これらの地域が承認されれば、他の製剤および他の的確な適応の開発を継続している。
利益を達成して維持するためには、大量の収入を生み出す製品の開発と商業化に成功しなければならない。これは私たちが一連の挑戦的な活動の中で成功することを要求し、他の調合と他の標的適応の中でアンチフェンの臨床試験を完成し、他の候補製品を発見と開発し、アンチフェンと臨床試験を成功させた任意の未来の候補製品のためにより多くの監督管理許可を得て、製造、商業とマーケティング能力を確立し、そして最終的に監督管理の許可を得た任意の製品を流通と販売することを要求する。私たちはただオトゥワレの商業発射のようないくつかの活動の初期段階にいるだけだ。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するのに十分な収入を生むことができないかもしれない。
医薬品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用を増加させる時間や金額、あるいはいつ、または利益を達成できるかどうかを正確に予測することはできない。FDA、欧州医薬品局(“EMA”)または他の規制機関が現在予想外の研究を要求している場合、または計画中の臨床試験の完了や他の製剤または他の標的適応の開発に遅延が生じた場合、または任意の他の候補製品が、私たちの費用が増加する可能性があり、収入はさらに遅れる可能性がある。
私たちは最近1つの候補製品だけがアメリカでの発売が許可されており、他のどの管轄区にもありませんし、これまで承認された製品を超える承認を得られないかもしれません。もしOhtuvayreまたは私たちの候補製品が承認されたら、私たちはOhtuvayreまたは私たちの候補製品を販売することによって相当な収入を得る商業化製品を持つのに数年かかるかもしれない。たとえ私たちが収入を作ったとしても、私たちは四半期や年度の利益を達成したり維持したりしないかもしれない。私たちの純損失は四半期や年度によって大きく変動する可能性があります。私たちが持続的に利益を得ることができなかったことは、私たちのアメリカ預託証明書の市場価格を低くし、資金を調達し、業務を拡大し、私たちの製品を多様化し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。私たちのアメリカ預託証券市場価格の下落はまた私たちのアメリカ預託株式保有者が彼らの全部または一部の投資を損失させる可能性があります。
私たちは未来の候補製品の開発と商業化を達成し、Ohtuvayreを商業化するために追加的な資金が必要かもしれない。もし私たちが必要な時に資金を集めることができない場合、あるいは現金と現金等価物を維持する任意の金融機関の失敗が未保険資金を獲得することを阻止または遅延した場合、私たちは私たちの製品開発計画や商業化努力の延期、減少、またはキャンセルを余儀なくされる可能性がある。
われわれが行っている計画や活動に関する費用が増加することが予想され，特にOhtuvayreを商業化し，他の配合や他の標的適応でアンテフェンタニルの臨床試験を行った場合である。製品の位置づけ研究，製品製造，医療事務，マーケティング，販売，流通などの活動に関する巨額の商業化費用が発生することが予想される。また、米国上場企業の運営やナスダック世界市場(すなわちナスダック)での上場維持に関する持続的なコストが発生すると予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した追加資金を得る必要があるかもしれない。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少、または廃止することを余儀なくされるかもしれない。
私たちの既存の現金資源と、2024年の定期融資およびRIPSA項の下で受け取って予想される追加資金は、少なくとも2026年末までに、米国商業でOhtuvayreを導入することを含む計画された運営費用および資本支出需要に資金を提供することができると予想される。2024年の定期融資およびRIPSA項の下での将来の前払いは、特定の規制および商業マイルストーンおよび他の指定された条件の実現に依存する。私たちは不正確であることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定を行い、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用することができる。しかも、多くの未知の要素のため、私たちの運営計画は変化する可能性がある。他の要素を除いて、このような要素は私たちが現在計画されているより早く追加資金を求める必要があるかもしれない。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画を実行するのに十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。私たちはほとんどの現金と現金等価物をアメリカの主要金融機関と国際金融機関の口座に預けており、これらの機関での預金は保険限度額を超えています。市場状況はこのような機関の生存能力に影響を及ぼすかもしれない。もし私たちが現金と現金同等物を維持しているどの金融機関が倒産すれば、私たちが未保険の資金をタイムリーにまたは根本的に得ることができる保証はない。このような資金を得ることができない場合や遅延されたどんな状況も、私たちの業務と財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
•成人患者および任意の将来の候補製品におけるOhtuvayreの維持治療の商業的位置づけをサポートするために必要な任意の研究のコスト、進行、および結果
•私たちは許可と開発の潜在的な新製品候補数を決定した
•NCFBE、CF、喘息または他の標的適応の治療のための評価、または固定用量組み合わせ製品のアンテフェンタニルの任意の臨床試験のコスト、進行および結果を含む他の製剤のための；
•臨床的および商業的に供給されるアンチフェンタニル活性成分および誘導製剤医薬製品および開発中のアンチフェンタニルの他の製剤の製造のコスト；
•その他の目標適応の臨床前開発、実験室試験と臨床試験の範囲、進展、結果と臨床試験、およびCOPDと潜在的なNCFBE、CF、喘息および他の呼吸器疾患を維持するためのアンチフェンを維持するためのDPIとPMDI製剤または固定用量のアンチフェン併用製剤の範囲、進展、結果とコスト；
•私たちの組織をアンチフェンまたは任意の未来の候補製品の研究、開発、商業化を可能にするために必要な規模に関連するコストに発展させる
•Ohtuvayreの現在と将来の商業化活動のコスト、時間、結果、製造、マーケティング、販売、流通を含む
•特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権を維持し、実行すること、および知的財産権侵害に関する第三者の請求を含む任意の知的財産権に関するクレームを弁護するコストと時間
•Ohtuvayreの販売価格と十分な第三者保険と補償があるかどうか
•競争の技術と市場発展の影響
•私たちはどの程度企業、製品、技術に買収または投資して、私たちの製品の許可や協力計画を達成することを含みます
•任意の許可またはマイルストーン費用は、将来の発展、アンチフェン、または任意の未来の製品候補を支払わなければならないかもしれない
•Ohtuvayre商業化に関連する販売およびマーケティング活動、他の適応、または任意の将来の候補製品の可能な商業化(承認された場合)、および効率的な販売およびマーケティング組織を確立することに関連する費用；
•私たちは、Ohtuvayreまたは他の適応におけるアンチフェンタニルを含む任意の未来候補製品から直接または特許使用料の形態で得られる収入金額を直接または将来的に販売することができる
•販売、マーケティング、流通インフラを十分に発展させ、外部製造能力を拡大し、Ohtuvayreと私たちが規制部門の許可を得る可能性のある任意の候補製品を商業化する
•私たちは上場企業として運営を続ける能力がある。
任意の追加的な資金調達努力は、私たちの経営陣の彼らの日常活動に対する関心を移すかもしれないが、これは私たちがOhtuvayreや私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。しかも、私たちは未来の融資が十分な金額または私たちが受け入れられる条項で提供されることを保証できない。さらに、いかなる融資条項も、私たちの業務、私たちの株主の持株または権利、または私たちの普通株式またはアメリカ預託証明書の価値に悪影響を及ぼす可能性がある。
すぐに資金を得ることができなければ、プロポフォールに関連する研究開発計画や商業化努力の大幅な削減、延期、停止を要求される可能性があり、私たちの業務を拡大することができない、あるいは必要に応じて私たちのビジネスチャンスを利用することができなくなり、私たちの業務を損害し、運営を停止する可能性があります。
私たちはアンテファンドリンの成功に完全に依存しており、それは最近FDAによってOhtuvayreとして承認された。Ohtuvayreを商業化できない場合や，他の適応のためのイソフェンタニルの開発に成功したり，そのような点で大きな遅延が生じたりすると，我々の創収能力や我々の財務状況は悪影響を受けるであろう。
FDAは2024年6月26日にOhtuvayreの新薬申請(“NDA”)を許可し、成人患者のCOPD維持治療に応用した。私たちは現在Ohtuvayreや他の製品の販売から何の収入も得ていない。私たちはほとんどの努力と財政資源をOhtuvayreの開発と商業発売の準備に投入しており、商業薬物の供給、販売、マーケティングに関連するコストを含む。私たちが印税と製品収入を生成する能力はその成功した商業化に大きく依存するだろう。さらに、我々は、EMAにマーケティング許可申請(“MAA”)を提出していないか、またはOhtuvayreの同様の申請を他の規制機関に提出していない。Ohtuvayreの成功は以下の要素を含む多くの要素に依存するだろう
•代替療法と比較して、直接競争相手と比較して、潜在的および知覚可能な治療効果および潜在的利点を含む
•製品承認ラベルに含まれる任意の制限または警告を含む、任意の副作用の流行および重症度；
•相手が便利で管理しやすい
•対象患者群が新たな療法を試みる意欲と，医師がこれらの治療法を処方する意欲
•市場マーケティングと流通支援の実力と競争製品の市場進出のタイミング
•Ohtuvayreを競争力のある価格で売ることができる
•私たちの製品や競争相手の製品や治療法を宣伝します
•第三者保険とOhtuvayreの適切な補償を提供する
•患者の持続的なモニタリングと評価では，時間の経過とともに不良な臨床結果やわれわれ製品の有効性が低下する可能性があることが分かった
•私たちの製品を他の薬と一緒に使用する制限はありません
•私たちの製品と患者が服用している他の薬との相互作用
•個人と政府支払者がカバーする混合は，特に州医療補助から精算される患者の割合が高い場合には，その過程で精算が遅い可能性があるからである。
1種類の製品が臨床研究において良好な治療効果と安全性を示しても、市場のこの製品に対する受容度はこの製品が発売されてから一定時間後に知ることができる。私たちの教育医療界や支払者がOhtuvayreのメリットを知る努力には大量の資源が必要かもしれないし，決して成功しないかもしれない。私たちの教育市場の努力は、私たちの競争相手が販売する従来の技術よりも多くの資源を必要とするかもしれない。このような要素のいずれもOhtuvayreが成功しないか、あるいは期待した成功に及ばないことをもたらす可能性がある。
すべての候補製品の成功は、私たちの計画と進行中のイソフェント品開発計画を含めて、以下の要素を含む多くの要素に依存する
•私たちは候補製品が私たちの標的適応としての治療方法が安全かつ有効であることを証明できないかもしれない
•適用される規制機関は、追加の臨床前または臨床試験を要求するかもしれません。これは私たちのコストを増加させ、私たちの開発期間を延長します
•候補製品の臨床試験結果は関連監督部門が上場承認に対して要求する統計或いは臨床意義レベルに符合しない可能性がある
•適用される規制機関は、私たちの臨床試験の数、設計、規模、進行、または実施に同意しないかもしれない
•私たちは臨床試験を行う契約研究機関(“CRO”)を招聘して、私たちのコントロールできない行動をとる可能性があり、私たちの臨床試験に重大な悪影響を与える
•適用される規制機関は、候補製品の臨床的および他の利益がその安全リスクよりも大きいことを証明するのに十分であるか、またはデータの解釈に同意しない可能性があると考えないかもしれない
•私たちは関連する規制機関が受け入れられる非臨床安全の概要を証明することができる
•意外な操作或いは臨床問題は臨床研究結果の完成或いは解釈を妨げる可能性がある
•予期しない製造問題、製品性能の問題、または安定性の問題は、遅延または他の方法で私たちの臨床開発計画の進捗に悪影響を及ぼす可能性がある
•もし規制機関が私たちの候補製品の製造施設や臨床場所に対してマーケティング応用に関する検査を行う必要があると判断した場合、このような監督機関はこのような検査を行うことができず、戦争とテロ、例えばヨーロッパと中東の持続的な衝突のような地政学的衝突によるものであっても、旅行制限、例えば新冠肺炎流行中に実施された制限であっても、
•良好な臨床実践(“GCP”)適合性問題、不当行為或いはその他の原因のため、適用される監督管理機関は著者らの臨床試験地点で生成したデータを受け入れない可能性がある
•適用される規制当局は、承認の条件として、リスク評価および緩和戦略(“REMS”)または同様のリスク管理措置の制定を要求することができる
•適用される規制機関は、私たちの第三者メーカーの製造プロセスや施設に欠陥があることを発見するかもしれない
•適用される規制部門は、その承認政策を変更したり、新しい規定を取ることができる
•候補製品を他の人にライセンスすれば、これらの締約国は、候補製品の臨床試験を完了し、監督管理の承認を得て、それを商業化するための努力を行う
•私たちの臨床試験により、候補製品の商業的可能性を制限する要素が発見されたり、候補製品の商業化が不可能になったりする可能性がある
•もし私たちが協力協定に基づいて候補製品の権利を保留するならば、私たちは候補製品の臨床研究と臨床試験を完成させ、マーケティングの許可を得て、商業製造能力を確立し、それを商業化するための努力をする
•承認されれば、患者、医学界と第三者支払人の製品に対する受容度は、有効に他の治療法と競争し、承認を得て、私たちの知的財産権とクレームを獲得、維持、実行と擁護する資格があった後、引き続き許容可能な安全性を維持する。
これらの要素のいずれかの不利な結果は、私たちが重大な遅延を経験したり、私たちの候補製品を商業化することに成功しなかったりする可能性がある
私たちは私たちのすべての候補製品が臨床試験で成功したり、規制部門の承認を受けると確信できない。また，我々の候補製品は臨床試験で成功しても，規制部門の承認を得られない可能性がある。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得られなければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。私たちが規制部門の承認を得て候補製品を製造·販売することに成功したとしても、私たちの収入は、私たちが規制部門の承認を得て商業権を持つ地域の市場規模にある程度依存するだろう。もし私たちが狙っている患者亜群市場が私たちが予想しているほど大きくなければ、承認されれば、このような製品の販売から大量の収入が発生しないかもしれません。
著者らはすでにFDAの許可を得て、アメリカではOhtuvayreブランドでアンテフェンタニルを商業化し、成人患者のCOPD維持治療に応用した。私たちは将来的に規制部門の承認を求め、アンテファンドリンをEUと他の国で商業化するかもしれない。多くの国の規制承認範囲は似ているが、複数の国で単独の監督管理許可を得るためには、これらの国の安全性と有効性及び臨床試験と商業販売の管理、定価と流通などの面での多くと異なる監督管理要求を遵守する必要があり、これらの管轄区域で成功するかどうかを予測することはできない。
私たちの限られた経営の歴史は、投資家が私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にし、私たちの未来の生存能力を評価することも困難になるかもしれない。
2005年の設立以来、著者らはほとんどの資源をプロポフォールの開発、私たちの知的財産権の組み合わせの確立、私たちのサプライチェーンの発展、私たちの業務の計画、資金の調達及びこれらの業務に一般と行政支持を提供することに投入した。著者らはすでに異なる剤形と異なる適応のアンテフェンタニルの複数の1期と2期の臨床試験、およびCOPDを維持治療するための2つの登録のための3期臨床試験を完成した。我々はすでにアメリカで成人COPD維持治療のためのアンテフェンタニルの販売を許可されているが、著者らはまだ成功した製品の商業化に必要な販売、マーケティングと流通活動を行っていない。また、我々は利益を上げておらず、設立以来毎年赤字が発生しており、様々な要因により、財務状況や経営業績が四半期と年度の間に大幅に変動し続けることが予想される
要素の多くは私たちがコントロールできないことだ。したがって、投資家が私たちの未来の成功や生存能力に対するいかなる予測も、私たちがより長い運営歴史を持っている時のように正確ではないかもしれない。
私たちの信用手配の条項は私たちの経営と財政的柔軟性を制限し、私たちの既存と未来の債務は私たちの業務運営能力に悪影響を及ぼすかもしれない
2024 年 5 月 9 日 （ 以下「 2024 年施行日」 ） 、 Verona Pharma， Inc.最大 4 億ドルのタームローンファシリティを締結しました（ 「 2024 タームローン」または「 2024 タームローン契約」 ） 、デラウェア州の有限責任会社であるオークツリー · ファンド · アドミニストレーション、 LLC を管理代理人として、（ 当該資格において「代理人」といいます。 ） 及びオークツリーキャピタルマネジメントの各社が管理する特定のファンド、L. P. （ 「 Oaktree 」 ） と OCm Life Sciences Portfolio LP （ 「 OMERS 」 ） （ 総称して「 2024 貸し手」 ） は、 2024 年 6 月 28 日に、 Ohtuvayre の FDA 承認後、 Tranche b Term Loan に関連した純収益 6860 万ドルを受け取りました。2024 年期末ローンの各前払い金は、年率 11.0 0% に等しい利息が発生します。
2024 年期ローンに基づく借入を超えて発生した追加債務を含む当社の未払い債務は、当社のその他の財務義務および契約上のコミットメントと組み合わされ、以下を含む重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
•利息および元金の支払いに現金資源の一部を使用し、運営資本、資本支出、候補製品開発、および他の一般企業用途に利用可能な資金を削減することが求められている
•全体的な経済、産業、市場の不利な変化の影響を受けやすいようにしています
•私たちが特定の企業の行動を取ったり、さらなる債務や株式融資を得る能力を低下させるかもしれない制限的な条約に制限されている
•ビジネスと競争する業界の変化を計画したり対応したりする際の柔軟性を制限します
•私たちは債務がより少ないか債務超過がより良い競争相手を選択するのと比較して競争劣勢にある。
私たちは私たちの現在と未来の債務超過義務を私たちの当時の現金と現金同等物で返済するつもりだ。しかし、私たちは十分な資金を持っていないかもしれないし、2024年の定期融資または任意の他の債務ツールの下で満期になった金額を支払うために追加の融資を手配できないかもしれない。2024年の定期融資協定に基づいて具体的な行動をとるか回避する契約を含む、我々の現在と将来の債務義務を履行できなければ、違約事件を招く可能性があるため、2024年の貸主はすべての満期金額を加速させる可能性がある。契約違反により2024年の定期融資協定の満期額が加速した場合、十分な資金がない場合や、追加融資を手配して債務を返済することができない可能性があり、現在の業務戦略を実行している可能性があります。さらに、2024年の貸手は、そのような債務を担保する任意の担保において、それらの担保権益を強制的に実行することを求めることができる。
さらに、もし私たちが清算された場合、2024年に貸金人が返済を得る権利は、私たちのアメリカ預託証明書所有者または私たちの普通株式所有者が清算から任意の収益を得る権利よりも優先されるだろう。2024年の融資機関の違約事件に対するいかなる声明も、私たちの業務と将来性を深刻に損なう可能性があり、米国預託株式の価格を下落させる可能性があります。また、2024年の定期融資協定の契約により、私たちの資産(私たちの知的財産を含む)を担保とする質権は、追加債務融資を受ける能力を制限する可能性があります。もし私たちが追加的な債務融資を調達すれば、このような追加債務の条項は私たちの運営と財政的柔軟性をさらに制限するかもしれない。
RIPSAの条項は、RIPSAのいくつかの条約を遵守しなければ、私たちの運営結果と財務状況が損なわれる可能性がある私たちの運営と財務的柔軟性に制限を加えている。
2024年5月、Verona Pharma plcおよびVerona Pharma，Inc.(総称して“売り手”と呼ぶ)は、行政エージェントであるオーク基金管理有限責任会社およびOaktreeとOMERSの両方によって管理されるいくつかの基金(“買い手”と総称される)と収入権益購入契約(“RIPSA”)を締結した。RIPSAの条項によると、買い手がこちらに合計10000万の購入価格を支払う交換として、FDAが指定日までにイソフェント品を承認し、あるラベル条件(“Aロット購入価格”)を遵守した後、売り手は買い手に譲渡された権益を実販売することに同意した。Aロットの購入価格は、売り手がイソフェントーリンの全世界の純売上高の6.50%を獲得する権利があり、売り手がRIPSA期間内にアメリカ国外で従事するライセンスから得たいくつかの収益の5%を獲得する権利がある。Aロットの購入価格10000万は6月28日に受け取り、2024年にFDAがOhtuvayreを承認した後。次の目標を達成して15000万ドル相当の追加資金を得る資格があります
Aロット購入価格を受け取った後の任意の過去6ヶ月間の指定純売上高マイルストーン。RIPSAに含まれる条約は、支払い、勤勉、報告、知的財産権、許可協定、およびいくつかの他の行動における私たちのいくつかの義務、および賠償義務を規定する。他の事項に加えて、これらの条約は、米国およびマーケティング許可を得た各主要司法管轄区域において、アンテビリンを開発および商業化するために商業的に合理的な努力を使用し、私たちが保有権を作成または生成したり、アンテビリンに関連する特定の資産を作成または処分する能力を制限することを要求する。これらの条約を遵守することは、私たちの業務の柔軟性を制限し、私たちと私たちの株主(私たちのアメリカ預託証明書保持者を含む)に有利に行動する可能性のある他の能力を取ることができるかもしれない。RIPSAおよび関連保証プロトコルによれば、私たちは、RIPSAの下での私たちの義務を保証するために、私たちのいくつかの知的財産権および他の関連資産に対する買い手に第2の優先的留置権を付与します。もし私たちが私たちの義務を履行できなければ、購入者はそのような資産に対する彼らの保証権益の強制執行を求めることができる。
また、RIPSAと私たちの購入者への支払い義務は、私たちの証券の保有者に重要な負の影響を与える可能性がある。たとえば，我々の運営キャッシュフローの一部は，将来の運営に用いることなく，買手に必要な金を支払う必要がある.
RIPSAの支払い要求は私たちの現金流出を増加させるだろう。私たちの将来の経営業績は市場条件と業務要素の影響を受けており、これらの要素は私たちがコントロールできない。もし私たちの現金流入と資本資源が私たちに必要なお金を支払うのに十分でなければ、私たちは資本支出を減らしたり、資産を売却したり、追加資本を求めなければならないかもしれない。もし私たちが追加の株式を売却することで資金を調達すれば、このような売却は私たちの株主の持分を希釈することになるだろう。私たちはもし私たちが支出を要求されたら、私たちが受け入れられる条件でそうすることができるか、あるいは根本的にそうすることができないということを保証できない。満期時に買い手に借金を支払うことができなかったことは、RIPSAによる違約を招き、私たちのすべてまたはほとんどの資産が担保償還権を喪失させる可能性があり、これは実質的な悪影響を及ぼすだろう。
追加資本を調達することは、私たちの所有者に希釈をもたらし、私たちの運営を制限するか、または私たちの技術または候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれない。
これまで、私たちが相当な製品収入を生み出すことができれば、私たちは証券発行、債務融資、許可、協力協定、研究支出の組み合わせによって私たちの現金需要を満たす予定です。もし私たちが証券発行を通じて資金を調達すれば、私たちのアメリカ預託株式保有者と株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項には清算や他の特典が含まれる可能性があり、これらの保有者が私たちのアメリカ預託証券所有者としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資は、実行可能であれば、固定支払義務をもたらす可能性があり、私たちは、例えば、追加債務の発生、取得、販売、おそらく知的財産権の発行、資本支出、配当金、または他の経営制限を発表する能力の制限のようないくつかの限定的な条約に同意することを要求される可能性がある。もし私たちが協力または許可協定を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。さらに、私たちはまた、より早い段階で協力者や他の人との手配を通じて資金を求めることを要求されるかもしれない。そうでなければ望ましい。もし私たちが研究支出を通じて資金を調達すれば、私たちはいくつかの要求によって制限されるかもしれません。これは私たちが資金を使用する能力を制限したり、研究開発情報を共有することを要求するかもしれません。上記のいずれかまたは他の方法で追加資本を調達することは、我々の業務および米国預託株式保有者および株主の持株または権利に悪影響を及ぼす可能性があり、我々の米国預託証券の市場価格を低下させる可能性がある。
私たちの業務は国際業務に関連する経済、政治、規制、その他のリスクの影響を受ける可能性がある。
イギリスに本社を置く会社として。誰の証券がナスダックに上場しているか、私たちの業務は国際業務の展開に関連するリスクを受けています。私たちの多くのサプライヤーと協力と臨床試験関係はイギリス以外に位置している。そしてアメリカですしたがって、私たちの将来の業績は様々な要素の影響を受けるかもしれない
•インフレ、特に非アメリカ経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊
•米国以外の国は薬品審査に対する異なる規制要求を持っている
•異なる法ドメインは、これらのドメインで動作する自由を保障、維持、または獲得する上で異なる問題をもたらす可能性がある
•知的財産権の保護を減らすことができます
•非アメリカの法律法規を守ることに困難があります
•アメリカ以外の規制と税関、関税、貿易障壁の変化
•ユーロの非アメリカ通貨為替レートの変化と通貨規制
•特定の国や地域の政治経済環境の変化
•米国または非米国政府の貿易保護措置、輸出入許可要求、またはその他の制限行動
•ある非アメリカ市場では異なる精算制度と価格規制が行われています
•税法変更による否定的な結果
•外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する
•労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性
•異なる労使関係を含む人員配置と国際業務の管理に関する困難
•海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足；
•地政学的行動による業務中断は、ヨーロッパと中東の持続的な衝突、あるいは地震、台風、洪水、火災などの自然災害、あるいは新冠肺炎のような公共衛生事件の突発的な公共衛生事件を含む。
為替レートの変動は私たちの経営結果と財務状況に大きな影響を及ぼすかもしれない。
私たちの本社はイギリスにありますが、私たちの財務諸表はドル建てで、私たちの多くの業務活動はアメリカやイギリス以外のパートナーと行われています。このような取引は別の通貨で価格を計算するかもしれない。したがって、私たちの業務と私たちのアメリカ預託証明書の価格はポンドとドルの為替レート変動の影響を受けるだけでなく、他の国の通貨為替レートの変動の影響を受ける可能性があり、これは私たちの運営業績やキャッシュフローに大きな影響を与える可能性があります。現在、私たちは為替レートのヘッジスケジュールを持っていません。
開発，臨床試験，規制承認に関するリスク
臨床薬物開発と規制審査は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定である。私たちは、最終的に私たちの候補製品の開発と規制承認を完了できない場合、追加のコストが発生したり、遅延が発生する可能性があります。
臨床薬物開発は長く高価な過程であり、不確定なスケジュールと不確定な結果を持っている。もし私たちの候補製品の臨床試験が、私たちの他の標的適応と調合に対するイソニアジド計画を含めて、延長または延期された場合、あるいはこのような臨床試験が監督機関に要求された安全性と有効性を示さなかった場合、私たちあるいは私たちの協力者は必要な監督管理の承認を得ることができず、直ちに私たちの候補製品を商業化することができず、甚だしきに至っては実現できないかもしれない。
必要な法規の承認を得て、私たちの候補製品をマーケティングと販売するために、私たちあるいは任意の協力者は広範な臨床前研究と臨床試験を通じて、これらの候補製品が人体の安全に有効であることを証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。臨床試験後期段階の候補製品は期待された安全性と有効性特徴を示すことができない可能性があり、すでに臨床前研究と初歩的な臨床試験を通じて進展を得たにもかかわらず。監督管理機関の結果に対する解釈は著者らと異なる可能性があり、製品が臨床開発段階にある時、時間の経過とともに変化する可能性が予想される
生物製薬業界のいくつかの会社は高級臨床試験で重大な挫折を受け、早期の試験で良好な結果を得たが、治療効果或いは副作用が乏しいためである。FDAは私たちに追加の臨床前研究或いは臨床試験を要求するかもしれないし、これらの研究或いは臨床試験は成功しないかもしれないし、監督機関に成功とみなされないかもしれない
米国以外の地域でアンテファンドリンの商業化を望む場合、これらの地域の規制機関は、Ohtuvayreに対するFDAの承認を得るために、成功に基づいて追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求する可能性があり、もし、アンテフェンタリンを他の製剤または他の標的適応に使用することを望む場合、このような標的適応および製剤に対するFDAの潜在的承認を支援するために、米国でさらなる臨床研究を行うことが要求されるであろう。
著者らは異なる剤形の臨床試験で遅延に遭遇する可能性があり、固定用量の組み合わせを含み、計画中の臨床試験が時間通りに開始されるかどうか、再設計が必要かどうか、時間通りに患者を募集するかどうか、あるいは時間通りに完成するかどうかを知らない。我々の臨床試験は延期される可能性があり、一時停止または終了される可能性があり、またはこれらの試験のデータの有効性が影響を受ける可能性があり、原因は多くある
•臨床試験の開始または継続を支援するために、十分な臨床前、毒理学、薬品特性または他の体内または体外データを生成することができない
•投与量および頻度を含む、臨床試験の設計または実施の遅延または実施についての規制プロトコルを得ることができなかった
•裁判を開始することを遅延させたり、監督部門の許可を得られなかった
•遅延または予期されるCROおよび臨床試験地点と受け入れ可能な条項と合意できなかったか、その条項は広範な交渉を必要とする可能性があり、異なるCROと試験地点の間に有意差が存在する可能性がある
•CROは、科目募集、データ収集、データ監視、実験室サンプル管理、プログラミングおよび分析、または他の活動における契約義務を履行することができない
•機関審査委員会(“IRB”)、または道徳委員会の承認または各場所の正面的な意見を得ることができなかったか、または遅延されたか、または得られなかった
•適切な患者を遅延させたり、試験に参加できなかったりする
•患者に試験を完成させなかったか、あるいは治療後のフォローアップを行った
•臨床サイトが試験方案から外れたり、試験から退出したり、深刻な不正行為または不正行為がある場合；
•新たな臨床試験場所の増加を延期し
•適用された臨床試験方案の要求時に、二重盲検を達成或いは維持することができない
•製造過程で発生した意外な技術的問題
•医薬品の性能および/または安定性の可変性；
•候補製品の商業可能性の発見を下げる可能性があります
•臨床試験で使用できる十分な数の候補製品を生産することができない
•候補製品の品質または安定性は、許容可能な安全性または有効性基準よりも低い
•第三者訴訟は、候補製品が臨床試験で権利を侵害し、禁止を獲得し、私たちの進展を妨害すると主張した
•欧州や中東で続く紛争や、地震、台風、洪水、火災などの自然災害による業務中断など、地政学的行動には、戦争やテロが含まれている
•米国や他の国政府が実施している貿易制裁は、ある国(例えばロシア)に臨床試験費用を支払う能力に影響を与えている
•もし私たちまたは私たちの協力者が参加者が受け入れられない健康リスクに直面していることを発見すれば、安全または耐性の問題は、私たちまたは私たちの協力者が(場合によっては)試験を一時停止または終了させることをもたらす
•規制要件、政策、指針の変化
•患者とボランティアの臨床試験における保持率は予想より低かった
•私たちの第三者研究請負業者は、法規の要求を遵守できなかったか、または私たちに対する契約義務をタイムリーに履行できなかったか、または全く遵守しなかった
•特定の実験で評価しようとしているサブグループを特定することは困難であり、登録を延期する可能性がある国もある。
臨床試験が我々、そのような試験を行っている機関のIRBs、そのような試験のためのデータ審査委員会またはデータ安全監視委員会またはFDAまたは他の規制機関によって一時停止または終了された場合、遅延に遭遇する可能性がある。これらの主管部門は一連の要素のために臨床試験の一時停止或いは中止を強制する可能性があり、これらの要素は法規の要求或いは著者らの臨床規程に従って臨床試験、FDA或いは他の法規による臨床試験操作或いは試験場所の検査を行うことができなかったことを含む
臨床休止を実施する権威機関、予見できない安全問題或いは副作用、薬物使用のメリットを証明できなかった、著者らの臨床試験は十分な有効性と安全性を証明できなかった、政府法規或いは行政措置の変化、或いは臨床試験を継続するのに十分な資金が不足している。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは他の規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAまたは他の規制機関は結論を出すかもしれないが、私たちと主要な研究者との財務関係は利益の衝突をもたらしたり、他の方法でこの研究の解釈に影響を与えたりする。したがって，FDAや他の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これはFDAまたは他の規制機関が私たちのマーケティング申請の承認を遅延させたり拒否したりする可能性がある。
任意の適応の任意の臨床試験の完了を遅延させる場合、または任意の他の候補製品の臨床試験を完了するか、または任意の臨床試験または任意の他の候補製品を終了する場合、これらの候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、私たちが製品収入を創出する能力は延期されるであろう。また、臨床試験の完成のいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、開発と承認過程を緩和し、私たちの製品販売と収入を創造する能力(あれば)を危険にさらす。重大な臨床試験遅延は、私たちの競争相手が私たちよりも先に製品を市場に出したり、候補製品を商業化する独占的な権利を持っている時間を短縮し、候補製品を商業化する能力を弱める可能性もあります。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、任意の候補製品の規制承認が拒否される可能性もある。
臨床試験はFDAの法律法規，EU規則や条例，その他の適用される規制機関の法律要求，法規やガイドラインに基づいて行われ，これらの政府機関や臨床試験を行う医療機関のIRBs(あるいは他の倫理委員会)の監督を受けなければならない。また、臨床試験は現在の良好な生産規範(“cGMP”)及び類似の国外要求と他の法規に基づいて生産された候補製品の供給を使用しなければならない。また，われわれはCROと臨床試験地点に依存してわれわれの臨床試験の適切かつタイムリーな進行を確保し，彼らが約束した活動に合意しているが，彼らの実際の表現への影響は限られている。われわれはわれわれの協力者および医療機関とCROに依存してGCP要求に応じた臨床試験を行っている。我々の協力者やCROがわれわれの臨床試験のために参加者を募集できなかった場合，GCP基準に従って研究できなかった場合，あるいは完全登録の実現を含めて試験実行中に長い時間遅延した場合，コスト増加，計画遅延，あるいは両方の影響を受ける可能性がある。また、EUとアメリカ以外の国で行われた臨床試験は、輸送コストの増加、追加の規制要求、および非EUと非アメリカCROの参加により、私たちをさらなる遅延と費用に直面させ、FDAやEMAの知らない臨床研究者および異なる診断、スクリーニングと医療基準に関連するリスクに直面させる可能性がある。
また，FDAや他の規制機関の臨床試験に関する政策が変わる可能性があり，追加の政府法規が公布される可能性がある。例えば，EUの臨床試験に関する規制構造が最近変化している。EU臨床試験条例(CTR)は2014年4月に採択され、EU臨床試験指令が廃止され、2022年1月31日に施行された。EU臨床試験指令は，臨床試験を行う各加盟国で主管する国家衛生当局と独立した倫理委員会に単独の臨床試験申請(“CTA”)を提出することを要求しているが，CTRは集中的な手続きを導入し，多センター試験の申請のみを要求している。CTRは、スポンサーが各会員国の主管当局と道徳委員会に文書を提出することを可能にし、各会員国が決定を下すことを可能にする。CTAの評価手続きも統一されており、すべての関連加盟国による共同評価を含み、道徳基準を含む各加盟国が個別にその領土に関する具体的な要求を評価する。各会員国の決定は集中されたEUポータルサイトを通じてスポンサーに伝達される。CTAが承認されると，臨床研究開発は継続可能である。CTRは3年間の過渡期が予想される。進行中の臨床試験と新たな臨床試験がCTRによってどの程度制御されるかはそれぞれ異なる。2022年1月31日までにEU臨床試験指令に基づいて申請を提出した臨床試験、または(Ii)が2022年1月31日から2023年1月31日までの間、かつスポンサーがEU臨床試験指令に適用される臨床試験を選択し、2025年1月31日までこの指令の管轄を受ける。この日以降，すべての臨床試験(行われている臨床試験を含む)はCTR条項に拘束される。我々と我々の第三者サービスプロバイダ(例えばCRO)がCTR要求を遵守することは、我々の開発計画に影響を与える可能性がある
イギリスがどの程度イギリスにあるのかはまだ分からない。その規制を連合と統合させることが求められるだろう。イギリスです。臨床試験に関する規制枠組みは既存のEU立法(すでにイギリスで実施されている)に由来する法律は、二次立法によって採択される)。
2022年1月17日イギリスイギリス薬品と保健品監督局(“MHRA”)はイギリスの再構築について8週間の相談を展開した。臨床試験立法は、臨床試験の審査を簡略化し、革新を促進し、臨床試験の透明性を高め、リスク比率を高め、そして患者と公衆の臨床試験への参加を促進することを目的としている。これによって生じた立法変化は密接に注目され、イギリスがどの程度決定されるだろうか。臨床試験の枠組みは(EU)CTRと一致或いは一致しない。アイルランド/北アイルランドに関する議定書の条項によると，(EU)CTRにおける研究用医薬品と補助薬品の製造·輸入に関する規定は北アイルランドに適用される。イギリスの決定です政府はその法規をEUが採用している新しい方法と緊密に結合しておらず，イギリスでの臨床試験のコストに影響する可能性がある。他の国と比べて。
もし私たちが既存の要求の変化にゆっくりあるいは適応できない場合、あるいは新しい要求を採用したり、臨床試験を管理する政策を採用すれば、私たちの発展計画は影響を受ける可能性がある。
私たちの製品と候補製品は深刻な不良、不良、あるいは受け入れられない副作用があるかもしれません。これは上場承認を延期または阻止する可能性があります。製品開発中または承認後にこのような副作用が発見された場合(ある場合)、我々の開発計画を放棄する必要がある可能性があり、任意の承認されたラベルのビジネスイメージが制限される可能性があり、または上場承認後に他の重大な負の結果の影響を受ける可能性がある(あれば)。
製品または候補製品によって引き起こされる可能性のある副作用は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期または停止をもたらす可能性があり、より制限的または望ましくないラベルをもたらす可能性があり、またはFDAまたは他の同様の外国機関の規制承認を延期または拒否する可能性がある。臨床試験を行っている間、患者は彼らの研究医に疾病、傷害、不快感を含む彼らの健康変化を報告した。一般に、研究されている候補製品がこれらの状況をもたらしているかどうかを決定することは不可能だ。私たちがより大きく、より長く、より広い臨床試験で私たちの候補製品を試験するとき、またはこれらの候補製品の使用がより広くなるにつれて(規制部門の許可を得た場合)、患者は、以前の試験で観察された疾患、傷害、不快感、および他の有害事象、および以前の試験で発生しなかったか、または検出されなかったことを報告する。多くの場合，研究製品が大規模臨床試験で試験を行った後，あるいは承認後に患者にビジネス規模の製品を提供した後にのみ，副作用を検出することができる場合がある。われわれはすでに20項目以上のアンテフェンタニルの1期、2期、3期の臨床試験を完成した。これらの試験において、一部の患者は尿路感染、背部痛、高血圧と下痢を含む軽微から中度の副作用が出現した。アンテフェンタニルを用いた精神不良事件は増加していることが報告されており，このような事件はまれであるにもかかわらず，FDAがOhtuvayreを承認した場合，アンテフェンタニルと精神イベントの発生率増加との因果関係は確立されていない。
われわれの将来の臨床試験結果は不良副作用の重症度と普遍性を示す可能性があり，受け入れられない。この場合、私たちの実験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは他の同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応の候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができる。薬物に関連する副作用は、患者の募集または患者の試験完了能力に影響を与える可能性があり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。さらに、もし私たちまたは他の人が監督管理の承認後に不良または受け入れられない副作用を発見すれば、いくつかの潜在的な重大な負の結果を引き起こす可能性がある
•規制当局がそのような製品の承認を取り下げ、市場から撤退するよう要求する場合があります。
•規制当局は、医師および薬局にラベル宣言、具体的な警告、禁忌症、または現場警報を追加することを要求するかもしれない
•規制当局は、患者に配布するための副作用のリスクを概説した医薬品ガイドを要求する場合、またはエンシフェントリンの利点がそのリスクを上回るように REMS 計画または同様のリスク管理措置を実施することを要求する場合。
•製品の投与方法を変更し、追加の臨床試験を行ったり、製品のラベルを変更したりすることが要求されるかもしれません
•私たちは製品をどのように普及させるかについて制限されるかもしれません
•製品販売は不利な影響を受ける可能性がある
•私たちは訴訟や製品責任クレームの影響を受ける可能性があります
•私たちの名声は損なわれるかもしれない。
これらの事件のいずれも、Ohtuvayreを含む任意の承認された製品の市場受容度を達成または維持することを阻止するか、またはそのような製品の商業化に重大な負の影響を与える可能性があり、これは、逆に、このような製品の販売から大量の収入を得ることを延期または阻止する可能性がある。
NCFBE、CF、喘息、または他の呼吸器疾患を含む固定用量の組み合わせ、および/またはNCFBE、CF、喘息または他の呼吸器疾患を含む他の標的適応を含む異なる処方におけるアンチフェンタニルの開発に成功しないかもしれない.
われわれの戦略の一部は，NCFBE，CFと喘息，固定用量組み合わせ，MDI，DPIを含む他の製剤の開発を継続することである。私たちのこれまでの研究と開発は、アンテフェンタニルはNCFBE、CFと喘息を治療する潜在力があることを表明しているが、私たちはこれらあるいは任意の他の疾患や状況を治療するためにアンチフェンタニルを開発することに成功できないかもしれない。さらに、他の疾患におけるアンテフェンタニルの潜在的用途は、我々が開始する予定の任意の臨床研究のために患者を募集することが困難であること、または有害な副作用が出現する可能性があること、または市場承認および市場受け入れを示す可能性のある他の特徴を含む臨床開発に適していない可能性がある。許容可能なアンテファニンと他の製品(LAMAを含む)との組み合わせの開発は不可能である可能性があるか、または化学的安定性または医薬製品の安定性は、さらなる開発をサポートしていないことが分かるかもしれない。もし私たちが開発に成功し、規制部門の承認を得て、他の適応や配合のためのアンテファタリンの商業化を開始しなければ、私たちは将来的に製品収入を得ることが困難に直面し、私たちの財務状況を深刻に損なう可能性がある。
私たちの臨床試験では、私たちは患者の登録人数に依存している。臨床試験で患者を募集できない場合や，募集速度が予想より遅い場合には，我々の研究や開発に悪影響を受ける可能性がある。
臨床試験の成功と適時な完成には十分な数の候補患者を募集する必要がある。患者登録時間が予想より長いことや，患者引き揚げや他の外部要因により，試験が遅延の影響を受ける可能性がある。患者の入選は多くの要素に依存し、患者群の規模と性質、調査中の疾病の重症度、試験の資格基準、患者と臨床場所の接近度、臨床方案の設計、患者の同意を獲得と維持する能力、入選患者が試験から退出するリスク、競争的臨床試験の可用性、臨床試験によって調査されている適応によって承認された新薬の可用性、および臨床医師と患者が研究している薬物の他の利用可能な治療法に対する潜在的な優位性に対する見方を含む。これらの要素は私たちが十分な患者を募集して、適時かつ費用効果的に著者らの臨床試験を完成させることを困難にするかもしれない。予想以上の患者数も臨床試験への参加を停止する可能性がある。どんな臨床試験の遅延完了も私たちのコストを増加させ、私たちの開発を緩和し、遅延あるいは潜在的に私たちの製品販売を開始し、収入を創造する能力を脅かす。さらに、臨床試験の開始または完了遅延を招くいくつかの要素は、最終的に監督部門の承認拒否を招く可能性もある。
私たちは高価で破壊的な責任クレームに直面するかもしれません。診療所で候補製品をテストする時も商業段階でも、私たちの製品責任保険はこのようなクレームのすべての損害をカバーしないかもしれません。
私たちは潜在的な製品責任と専門賠償リスクに直面しており、これらのリスクは医薬製品の研究、開発、製造、マーケティングと使用に固有のものである。私たちと任意の協力者との臨床試験における現在と未来の候補製品の使用、そして私たちまたはパートナーのOhtuvayreの商業販売は、私たちを責任クレームに直面させるかもしれない。これらのクレームは、この製品を使用する患者、医療提供者、製薬会社、私たちの協力者、またはOhtuvayreを販売する他の人によって提起される可能性がある。私たちに対するいかなるクレームも、その是非にかかわらず、弁護が難しく、コストが高く、Ohtuvayreの市場または他の候補製品の任意の商業化の見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。また、事件がどうであっても、最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
•オトゥヴァレの需要は減少しました
•私たちの名声を損なう
•臨床試験参加者の脱退
•関連訴訟の弁護費用
•経営陣の時間と資源を移転する
•実験参加者や患者に多額の報酬を与え
•調査、製品のリコールまたは撤回、またはラベル、マーケティング、または販売促進制限を規制する
•収入の損失
•Ohtuvayreを含む承認された製品を商業化したり普及させることはできない。
臨床試験過程は潜在的な副作用を識別と評価することを目的としているが、監督部門の許可後であっても、薬物は常に予測できない副作用を示す可能性がある。もし私たちの候補製品が臨床試験期間中あるいは承認後に副作用を引き起こすなら、私たちは重大な責任を負うかもしれません。医師および患者は、既知の潜在的副作用および患者が製品を使用すべきでないことを決定する警告を遵守しない可能性がある。
候補商品やビジネス商品に製品責任保険を提供しているにもかかわらず[オトゥヴァレも含めて]私たちの負債は私たちの保険範囲を超える可能性がある。私たちは合理的なコストで保険範囲を維持できないかもしれないし、出現する可能性のあるいかなる責任にも十分な保険範囲を得ることができないかもしれない。もし成功した製品責任クレームまたは一連のクレームが未保険の負債または保険を超えた負債によって私たちに提出された場合、私たちの資産はこのようなクレームを支払うのに十分ではない可能性があり、私たちの業務運営は損害を受ける可能性がある。
FDA、EMAと類似の外国監督管理機関の監督管理審査過程は長く、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能であり、もし著者らが最終的に監督管理部門のアメリカ以外の司法管轄区の成年患者COPD維持治療のためのアンチフェンタニルの監督管理許可を得ることができなければ、或いは追加の標的適応と調合のためのアンチフェンタニルの監督管理許可を得られなければ、著者らの業務は深刻な損害を受ける。
FDA、欧州委員会、および類似の外国規制機関の承認を得るのに要する時間は予測できないが、通常は臨床試験開始後数年後に必要であり、監督機関のかなり大きな裁量権を含む多くの要素に依存する。また、承認政策、法規、あるいは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちはまだアメリカ以外の規制機関のアンチフェンの承認を得ていないし、私たちが将来開発する可能性のあるどの候補製品も絶対に必要または期待された規制承認を得ないかもしれない。
承認された候補製品を米国または海外で商業化する前に、私たちまたは私たちの協力者は、厳格に制御された臨床試験によって大量の証拠を提供し、FDAまたは外国の規制機関に、その予想される用途に対して安全かつ有効であることを満足させなければならない。非臨床研究と臨床試験の結果は異なる方法で解釈できる。私たちの候補製品の非臨床的または臨床的データが有望だと信じていても、これらのデータは適用される規制機関の承認を支持するのに十分ではないかもしれない。FDAや外国の規制機関はまた、承認前または後に追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するか、または私たちの臨床開発計画の内容に反対する可能性がある。
候補製品は、以下の理由を含む、多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれない
•私たちはFDA、EMA、または同様の外国の規制機関に、候補製品がその提案の適応に対して安全で有効であることを証明できないかもしれない
•候補製品の利益が安全リスクよりも大きいことは証明できないかもしれません
•FDA、EMA、または同様の外国の規制機関は、臨床前研究または臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない、またはデータが受け入れられないことを発見する可能性がある
•様々な理由で、臨床試験から収集されたデータは、他の国の規制承認を得るために、米国のNDAの提出または承認または追加NDA、EUのMAAまたは他の同様の提出をサポートするのに十分ではない可能性がある
•FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちと臨床および商業用品契約を締結する第三者メーカーの製造プロセスまたは施設を承認できない可能性がある
•FDAまたは類似の監督機関は、著者らの臨床研究に参加する臨床サイトまたはCROのGCPが適合または受け入れられないことを発見し、臨床データが承認を支持するのに不十分である可能性がある
•FDAなどの外国の監督管理機関の承認政策や法規は大きく変化する可能性があり、私たちの臨床データは承認を得るのに十分ではない
•FDA、EMA、または同様の外国の規制機関は、私たちの臨床試験の設計または実施に同意しないかもしれない
•FDA、EMA、または同様の外国規制機関は、私たちが提案した製品仕様および性能特徴に同意しない可能性があります。
この長い承認過程および将来の臨床試験結果の予測不可能性は、候補製品のために必要または期待される規制承認を得ることができない可能性がある。FDA、EMA、および他の規制機関は、承認過程で大きな裁量権を持ち、私たちの製品がいつ、または規制の承認を受けるかどうかを決定します。私たちの臨床試験から収集されたデータが有望だと信じていても、これらのデータはFDA、欧州委員会、または任意の他の規制機関の承認を支持するのに十分ではないかもしれない
さらに、当社の製品候補について規制当局の承認を受けた場合であっても、規制当局は当社の製品候補について、当社の要求よりも少ないまたはより多くの制限された適応症について承認したり、当社の請求する価格を承認しない場合、高価な市販後臨床試験の実施を条件に承認を与えることがあります。または商業化の成功に必要なまたは望ましいラベルクレームを含まないラベル付きの製品候補を承認することができます上記のシナリオは、承認された場合、当社の製品候補の商業的見通しに重大な害を及ぼす可能性があります。
さらに、FDAと外国規制機関は彼らの承認政策を変更し、新しい規定を制定する可能性がある。例えば、欧州委員会が2020年11月に開始した欧州薬品戦略イニシアティブを背景に、EU薬品立法は現在全面的な審査が行われている。欧州委員会は、医薬製品に関するいくつかの立法文書の改正に関する提案(規制データ保護の期限を短縮する可能性があり、迅速通路の資格を改訂するなど)。2023年4月26日に出版された。提案された改正は依然として欧州議会と欧州理事会の同意と採択を得る必要があるため，提案は採択前に重大な修正が行われる可能性があり，2026年初めまではないと予想される。しかし，長期的には，今回の改正はバイオ製薬業界や我々の業務に大きな影響を与える可能性がある。
資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは新製品や修正された製品のタイムリーまたは開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。
FDAおよび同様の外国規制機関が新製品を審査·承認する能力は、政府予算および資金レベル、法定、規制および政策変化、FDAまたは外国規制機関のキーパーソンの雇用および保留、ユーザー費用支払いを受け入れる能力、およびFDAまたは外国監督機関が通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、FDAと外国規制機関の平均審査時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。アムステルダムへの移転後のEMAおよびそれに伴う人員変動のようなFDAおよび他の機関の中断は、新薬または承認または承認された薬物の修正が必要な政府機関による審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性もあり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。
FDAがOhtuvayreを承認したとしても、私たちは持続的な義務と持続的な規制審査の制約を受けており、これは多くの追加費用をもたらすかもしれない。さらに、Ohtuvayreおよび他の任意の承認された製品は、ラベルおよび他の制限、および市場撤退の影響を受ける可能性があり、もし私たちが法規の要求を遵守できなかったり、予期しない問題に遭遇したりすれば、私たちは処罰を受けるかもしれない。
FDAまたは同様の外国規制機関によって承認された任意の製品については、Ohtuvayreを含み、そのような製品の製造プロセス、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進および記録保存は、依然として広範かつ持続的な規制要件によって制限されている。これらの要件には，年間使用料の支払い，安全その他の発売後の情報や報告書の提出，施設登録や医薬品の発売，cGMPや同様の海外製品製造要件の遵守，および我々が行った任意の臨床試験のGCP要件の遵守が含まれており，これらは巨額の費用をもたらす可能性があり，いかなる制限も含まれている
Ohtuvayreを含む承認された製品。さらに、私たちが得る可能性のある任意の承認には、使用に関連する重大な制限、特定の年齢層への制限、警告、予防措置、または禁忌症が含まれる可能性があり、重い承認後の研究またはリスク管理要件も含まれる可能性がある
私たちと私たちの契約製造業者はまた、これらの要求の遵守状況を監視するために、FDAと他の規制機関の定期検査を受ける予定だ。私たちまたは規制機関が、予想されていない深刻度または頻度の不良事象、または製品の製造施設に問題があるような以前に未知の問題があることを発見した場合、規制機関は、製品のリコールを要求するか、または市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加えることができる。さらに、FDAや他の類似した外国規制要求を守らなければ、私たちの会社は行政または司法制裁を受ける可能性があります
•製品の承認を遅延または拒否します
•私たちの臨床試験を行う能力の制限は、進行中または計画中の試験の全部または一部の臨床保留を含む
•製品、製造業者、または製造プロセスの制限；
•警告状や見出しのない手紙
•民事と刑事罰
•禁令
•規制承認の一時停止または撤回；
•輸入製品の差し押さえ、差し押さえ、または禁止；
•自発的または強制的な製品のリコールと宣伝要求
•生産を停止しています
•費用の高い新しい製造要件を含む運営に制限を加える。
上記のいずれの事件や処罰が発生しても、製品を商業化し、収入を創出する能力を抑制することができ、対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、負の宣伝が生じる可能性がある。
さらに、FDAおよび他の規制機関の政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。米国や海外の将来の立法や行政または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制コンプライアンスを維持できない場合、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性があり、利益を達成したり維持したりすることができないかもしれない。
FDAや他の外国規制機関は、ラベル外使用の普及を禁止する法律や法規を積極的に実行しており、これらの法律に違反していることが発見されれば、重大な責任を招く可能性がある。
もし私たちが私たちの製品のラベル外用途を不当に宣伝していることが発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。FDAや他の規制機関は、処方薬の販売促進を行う可能性のある声明を厳格に規制している。特に、製品は、製品が承認されたラベルに反映されるように、FDAまたは他の規制機関によって承認されていない使用に使用されてはならない。例えば，FDAは成人患者のCOPD維持治療へのOhtuvayreの使用を許可しており，Ohtuvayreの他の用途への使用は許可されていない。しかし、医者は承認されたラベルと一致しない方法で彼らの患者にこの薬を処方するかもしれない。もし私たちがこのようなラベル外の使用を普及させることを発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。米連邦政府は、ラベル外使用の不当な普及の疑いがある会社に巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外販売促進に従事することを禁止している。FDAはまた、企業に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更または制限することを要求する。もし私たちがOhtuvayreの普及と私たちが規制部門の承認を得る可能性のある他の製品を成功的に管理できなければ、私たちは重大な責任を負うかもしれません。これは私たちの業務と財務状況に大きな悪影響を及ぼすでしょう。
ヨーロッパでは、非ラベル使用自体はEU薬品立法の監督管理を受けず、薬品に対する厳格な監督管理は医療実践における薬品の使用と区別がある。ラベル外使用は国家法規を遵守すべきであり、EU加盟国によって異なる可能性がある(S)。
私たちは米国以外の他の主要市場で承認されたり、商業化されたりしないかもしれないが、これは私たちがそのすべての市場潜在力を実現する能力を制限するだろう。
1つの国または地域で任意の製品を販売するためには、その国または地域の安全性および有効性に関する多くのおよび異なる規制要件を確立し、遵守しなければならない。一国で行われる臨床試験は、他の国の規制部門に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は、他のどの国でも規制承認を受けることを意味するものではない。承認手続きは国によって異なり、追加の製品テストと検証、および追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。すべての主要な市場で監督管理の承認を求めることは著者らの重大な遅延、困難とコストを招く可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験が必要である可能性があり、これは高価で時間がかかるだろう。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、これらの国へのイソフェン導入を延期または阻止する可能性がある。これらと他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。また、私たちはどの国でも規制承認を得ることができず、他の国の規制承認過程を延期したり、マイナス影響を与える可能性がある。私たちはすでにアメリカでOhtuvayreの成年患者COPD維持治療の許可を得たが、現在私たちはまだいかなる候補製品も他の司法管轄区で販売されておらず、EUでも他のいかなる国際市場でも、私たちは国際市場で監督管理の許可を得た経験がない。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できなかったり、必要な承認を得られなかったりすれば、私たちの目標市場は減少し、製品市場の潜在力を十分に発揮する能力が影響を受けるだろう。
私たちの従業員と独立請負業者は、最高調査者、CRO、コンサルタント、サプライヤー、および協力パートナーを含み、法規基準および要求を遵守しないことを含む不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、首席調査者、CRO、コンサルタント、サプライヤー、およびパートナーが詐欺または他の不正活動に従事する可能性があるリスクを含む、私たちの従業員と独立請負業者に直面している。これらの当事者の不正行為は、(I)FDA、EUおよび他の同様の規制機関およびEUの法律および法規に違反し、これらの機関に真、完全かつ正確な情報を報告することを要求する法律、(Ii)製造基準、(Iii)米国および海外の連邦および州データプライバシー、セキュリティ、詐欺および乱用、および他の医療保健法律法規、または(Iv)真実、完全かつ正確な財務情報およびデータを報告することを要求する法律を含む、意図的、無謀または不注意な行為または不正な活動を含む可能性がある。具体的には、医療業界の販売、マーケティング、および商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、および他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制限されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの法律制約を受けた活動はまた、不適切な使用或いは歪曲臨床試験過程で得られた情報に関連する可能性があり、著者らの臨床前研究或いは臨床試験中に虚偽のデータを作成し、或いは薬物製品を不法に流用し、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員や他の第三者の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理不可能なリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規を遵守できないことによる政府調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。さらに、誰かや政府がこのような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があり、起こらなくてもリスクに直面している。もし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの訴訟は、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、引き渡し、Medicare、Medicaidおよび他の米国連邦医療保健計画または他の司法管轄区の医療計画に参加することから除外される可能性があり、信頼性監督および報告義務を含めて、違反疑惑、個人監禁、他の制裁、契約損害、名声損害、利益減少、および将来の収益の減少、および私たちの業務削減を解決することを含むかもしれません。
私たちが時々発表したり公表したりする臨床試験の一時、“トップ”あるいは初歩的なデータは、より多くの患者データの獲得に伴い変化し、監査と検証手続きの影響を受ける可能性があり、これは最終データの実質的な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床試験の中期、主要または予備データを公開するかもしれないが、これらのデータは当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいており、結果および関連する発見および結論は、特定の研究または試験に関連するデータをより全面的に検討した後に変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、より多くのデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の主要または予備結果は、同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。営業や初歩的なデータも
まだ監査と確認手続きを守らなければなりません。これは最終データが私たちが以前に公表した主要なデータや初歩的なデータと実質的な違いをもたらす可能性があります。したがって、最終データが利用可能になる前に、トップラインおよび予備データは慎重に見られなければならない。
私たちはまた時々私たちの臨床前研究と臨床試験の中期データを開示することができる。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。中間データと最終データの間の不利な違いは、私たちのビジネスの見通しを深刻に損なう可能性があります
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。
もし私たちが報告した中期、トップライン、または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。
医療保健法やその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
今後の法律·法規の制定は、製品の商業化の難しさとコストを増加させ、私たちが制定する可能性のある価格に影響を与える可能性がある。
米国、EU、その他の外国司法管轄地域では、医療システムの複数の立法や規制改革、提案された改革が継続されることが予想されており、将来の運営結果に影響を与える可能性がある。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている。例えば、2010年3月、“患者保護·平価医療法案”(ACA)が公布され、政府や民間保険会社が医療に資金を提供する方法が大きく変わった。ACAの条項の中で、製薬とバイオテクノロジー産業にとって最も重要な条項は：
•特定のブランドの処方薬および生物製剤を製造または輸入する任意のエンティティが支払うべき控除できない年間費用は、特定の政府医療計画におけるそれらの市場シェアに基づいてこれらのエンティティ間で分担されるべきである
•メディケア · パート D のカバー · ギャップ割引プログラム （ メディケア · パート D のカバー · ギャップ期間中、メディケアの外来医薬品がメディケア · パート D のカバーされる条件として、メディケアのブランド医薬品の交渉価格から販売時点の割引を提供することに同意しなければならない ） （ 以下に説明されるように、 2025 年から新しいメディケアの割引プログラムに置き換えられる ） 。
•医療補助薬品リベート計画によると、メーカーが支払わなければならない法定最低リベートを高める
•メディケイド医薬品リベートプログラムの下でメーカーが支払うリベートを、吸入、輸液、注入、埋め込みまたは注射され、小売チャネルを通じて一般的に流通されていない医薬品について計算する新しい方法論。
•メーカーの医療補助税還付責任を医療補助管理保健組織に参加する個人に配布する保険薬品に拡大した
•医療補助計画の資格基準を拡大し、他を除いて、各州が連邦貧困レベル133%以下の収入のある個人に医療補助を提供することを許可し、それによってメーカーの医療補助リベート責任を潜在的に増加させる
•患者を中心とした新しい結果研究所は、監督、優先事項を決定し、臨床治療効果の比較研究を行い、このような研究に資金を提供する
•連邦医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)に医療保険·医療補助革新センターを設立し、革新的な支払い·サービス交付モデルをテストし、連邦医療保険·医療補助支出を低減し、処方薬支出を含む可能性がある。
ACAのいくつかの側面は公布以来、司法、行政、そして国会の挑戦を受けてきた。2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。したがって，ACAは現在存在するのと同様に有効であり続ける.
また、ACAが公布されて以来、米国は他の立法改正を提案し、採択した。例えば、他の事項を除いて、2011年の“予算制御法”は、国会がさらに行動しない限り、医療保険提供者への医療保険支払い総額を減少させ、この法規の後続立法改正により、国会がさらに行動しない限り2032年まで有効となる。2013年1月2日、病院、画像センター、がん治療センターを含むいくつかの提供者に支払う医療保険をさらに減らし、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長する“2012年米国納税者救済法”が法律に署名された。また，2021年に米国救援計画法案が法律に署名され，2024年1月1日から法定医療補助薬品還付上限が廃止された。これまで，還付の上限は薬品メーカーの平均価格の100%であった。これらの法律および将来公布される任意の法律は、連邦医療保険および他の医療保険資金のさらなる減少をもたらす可能性があり、これは、私たちの顧客および私たちの財務運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
最も重要なのは、2022年8月16日に“2022年インフレ削減法案”(IRA)が署名されて法律となったことだ。他の事項を除いて、IRAはある薬品のメーカーが連邦医療保険と価格交渉を要求し、価格は協議できるが、上限がある(最初の10種類の薬物の最終価格は2026年から発効する)；連邦医療保険B部分に基づいてリベートを徴収し、連邦医療保険D部分はインフレを超えた価格上昇を処罰し続け(2023年に満了)、連邦医療保険D部分福祉を再設計し(2024年から)、最初にACAによって確立されたD部分カバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を用いる(2025年から)。アイルランド共和軍は，衛生·公衆サービス部(HHS)長官が最初の数年間，規制ではなく指導によって多くの規定を実施することを許可した。これらの計画の実施に伴い，HHSは指導意見を発表·更新し続けている。2023年8月29日、HHSは、連邦医療保険薬品価格交渉計画が現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、価格交渉を受ける上位10種類の薬物のリストを発表した。アイルランド共和軍のわが社や製薬業への影響はまだ完全には確定できていないが、重大である可能性が高い。
また、支払い方法は医療立法と規制措置の影響を受ける可能性がある。例えば、CMSは、バンドル支払いモードのような新しい支払いおよび配信モードを開発することができる。また、最近政府はメーカーが製品を販売するための価格設定方式の審査を強化している。
将来的にはより多くの米国連邦医療改革措置がとられることが予想され，いずれも米国連邦政府が医療製品やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり，プロポフォールの需要減少や追加的な定価圧力を招く可能性がある。
米国の個別州も、価格や患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコストの開示と透明性措置を含む、薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法と実施することをますます積極的に実施しており、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。法律で規定されている第三者支払者の支払金額の価格制御またはその他の制限は、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しを損なう可能性があります。また，地域医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。これは私たちの製品に対する最終的な需要を減らしたり、私たちの製品の価格設定に圧力をかけるかもしれません。
EUでは、承認されれば、同様の政治、経済、規制発展が製品を利益的に商業化する能力に影響を与える可能性がある。価格およびコスト制御措置に対する持続的な圧力に加えて、EUまたは加盟国レベルの立法発展は、著しい追加的な要求や障害を招く可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させる可能性がある。EUで保健サービスを提供することは、保健サービスの確立と運営、薬品の定価と精算を含み、ほぼ完全に国家の法律と政策の問題であり、EUの法律と政策の問題ではない。この点で，各国政府と保健サービス提供者は，保健および製品定価や補償を提供する上で異なる優先順位や方法を持っている。しかし、全体的に、大多数のEU加盟国の医療予算制限は、関連医療サービス提供者の薬品定価と精算の制限を招いた。さらに、EUや国が製品の開発·販売を希望する人に増加している規制負担に加えて、これは、私たちの製品の発売承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規範化し、製品を商業化する能力に影響を与える可能性がある
製品は、もし承認されたら。国際市場では，精算や医療保険支払い制度は国によって異なり，多くの国で特定製品や治療法に価格上限が設定されている。
2021年12月13日，衛生技術評価に関する第2021/2282号条例が可決され，第2011/24/EU号指令が改正された。この規定は2022年1月に施行されたが、2025年1月から適用され、その間に実施に関する準備と手順が取られるだけである。適用されると、それは関連製品に従って段階的に施行されるだろう
この条例はEU加盟国の新医薬製品を含む衛生技術の評価における協力を促進し、これらの領域の共同臨床評価にEUレベルの協力基礎を提供することを目的としている。これは、EU加盟国がEU範囲内で汎用的なHTAツール、方法、およびプログラムを使用することを可能にし、患者に最大の潜在的影響を有する革新的な衛生技術の共同臨床評価、共同科学相談、開発者がHTA当局にアドバイスを求め、新興衛生技術および早期発見の将来性のある技術を決定し、他の分野で自発的な協力を継続することを含む4つの主要分野で協力することを可能にする。個別EU加盟国は、衛生技術の非臨床(例えば、経済、社会、倫理)の評価を引き続き担当し、定価と精算について決定する。
米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちまたは私たちの協力者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたは私たちの協力者が法規遵守を維持できない場合、私たちは強制執行行動の影響を受ける可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
我々の業務運営および調査者，医療専門家，コンサルタント，第三者支払者，顧客との現在と将来の関係は，適用される医療規制法の制約を受け，処罰される可能性がある。
私たちの業務運営および調査者、医療専門家、コンサルタント、第三者支払者、顧客との現在と将来の手配は、広範に適用される詐欺や乱用、その他の医療に関する法律や法規に直面する可能性があります。これらの法律は、私たちがどのように研究、マーケティング、販売、流通アンテフィンをどのように研究するか(承認されれば)を含む、私たちが業務を展開する業務または財務的配置および関係を制限するかもしれない。これらの法律には
•米国連邦反リベート法規は、他の事項に加えて、個人または実体が個人の推薦または購入、レンタル、注文または推薦の任意の商品、施設、物品またはサービスを誘導または奨励するために、個人の推薦または購入、レンタル、注文または推薦または任意の商品、施設、物品またはサービスを誘導または奨励するために、任意の報酬(任意のリベート、賄賂または何らかのリベートを含む)を提供することを禁止し、これらの商品、施設、物品またはサービスは、米国連邦および州医療保険および医療補助計画に従って全部または部分的に支払うことができる。個人またはエンティティは、法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる
•民事虚偽請求法案を含む米国連邦虚偽クレームおよび民事罰金法律であって、民事告発者または準訴訟によって、個人またはエンティティが米国連邦政府に故意に虚偽または詐欺的な支払いまたは承認クレームの提出を意図的に提出するか、請求を承知で作成、使用するか、または虚偽または詐欺的クレームの虚偽記録または報告書を作成または使用させること、または米国連邦政府への支払いの義務を回避、減少または隠蔽するために意図的に虚偽陳述を行うことを含む個人またはエンティティに刑事および民事処罰を適用することを含む、米国連邦虚偽クレームおよび民事罰金法律。また、政府は、米国連邦反リベート法規に違反して発生した物品やサービスを含むクレームは、“虚偽請求法”については、虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言できる
•1996年の米国連邦医療保険携帯および責任法案、またはHIPAAは、他にも、詐欺の任意の医療福祉計画を意図的かつ故意に実行または実行しようとする計画、または医療福祉、プロジェクトまたはサービスの提供または支払いに関連する重大な事実を故意および故意に偽造、隠蔽または隠蔽または隠蔽し、または任意の重大な虚偽陳述を行い、刑事および民事責任を適用する；米国連邦反リベート法令と同様に、個人または実体は、その法令またはその法令に違反する具体的な意図を実際に知る必要がなく、違法行為を犯すことができる
•FDCAは、他に加えて、医薬品、生物製品、および医療機器に偽または誤ったブランドを貼り付けることを禁止している
•連邦民事罰金法は、他の事項に加えて、連邦医療保険または州医療保健計画受益者に報酬を提供または移転する行為に対して民事罰金を科し、もしこの人が知っているか、または知っている場合は、例外が適用されない限り、連邦医療保険または州医療計画によって精算可能な特定のサービス提供者、従事者またはサプライヤーを選択することに影響を与える可能性がある
•市場活動を広く規制し、消費者の活動を損なう可能性がある連邦消費者保護法と不正競争法
•米国連邦立法は、ACAおよびその実施条例の一部として、Medicare、Medicaidまたは児童健康保険計画によって精算可能ないくつかの薬品、設備、生物製品および医療用品の製造業者に毎年、医師(医師、歯科医師、視光師、足科医師および脊椎マッサージ師を含むと定義される)、いくつかの非内科従事者(医師アシスタント、勤務看護師、臨床看護師、登録看護師麻酔科助手、麻酔学アシスタントおよび登録看護師助産師)への何らかの支払いおよびその他の価値移転に関する情報を政府に報告する医師支払い陽光法案と呼ばれる。これらの医師とその直系親族が所有している所有権と投資権益
•州反リベートおよび虚偽クレーム法律は、我々のビジネス実践に適用可能であり、これらに限定されるものではないが、研究、流通、販売およびマーケティングスケジュール、および任意の第三者支払人(個人保険会社を含む)が精算する医療項目またはサービスに関するクレームを含むが、これらに限定されないが、州法律は、製薬会社に製薬業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび米国連邦政府によって発行された関連するコンプライアンスガイドラインを遵守すること、または医療提供者および他の潜在的な転属源に支払う可能性のあるお金を他の方法で制限することを含む、同様の州法律および法規を含む。医療専門家および実体に提供されるプレゼントおよび他の報酬および価値項目を追跡することが要求される医薬品製造業者に、価格およびマーケティング情報に関する報告書の提出を要求する国の法律法規と；
•EUでは、製薬会社、医療専門家と医療機関との相互作用も、EUレベルでもEU個別加盟国でも、厳格な法律、法規、業界自律行動規則、医師職業行為規則の制約を受けている。EUでは、処方、推薦、裏書き、購入、供給、注文、または薬品の使用を誘導または奨励するために、医師に福祉または利点を提供することが禁止されている。医療専門家や協会との関係は厳しい反プレゼント法規や反賄賂法律に制約されており，これらの法律の範囲はEU諸国で異なる。また、国のサンシャイン法案は、保健専門家や協会に提供される価値移転状況を製薬会社に定期的(例えば、毎年)に報告·公表することを要求する可能性がある。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある。
我々の内部運営と第三者の業務配置とが適用される医療法律や法規に適合することを確保し、大量のコストに関連する。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または将来の法規、機関指導または判例法に関連している。私たちの運営が上記の任意の法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある政府の法律および法規に違反していることが発見された場合、私たちは、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、米国政府によって援助された医療計画(例えば、MedicareおよびMedicaid)や他の国または司法管轄区域の同様の計画の外、会社誠実協定、または他の合意を含む重大な処罰を受ける可能性があり、これらの法律に違反した疑い、返還、個人監禁、契約損害、名声損害、利益減少、および私たちの業務の削減または再編を解決する。もし私たちがそれと業務を行うことを期待している任意の医師や他の提供者や実体が適用されない法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画や監禁から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性があり、これは私たちの業務運営能力に影響を及ぼす可能性がある。さらに、このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、多くの人的資源が必要となる可能性がある。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。
実際または予想されるように、適用されるデータ保護、プライバシーおよびセキュリティ法律、法規、基準、およびその他の要求を遵守できないことは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
世界的なデータ保護構造は急速に変化しており、私たちは多くの州、連邦および外国の法律、要求および法規によって制限されているかもしれないが、これらの法律、要求、および法規は、個人情報の収集、使用、開示、保持および安全を管理しており、例えば、私たちが収集する可能性のある臨床試験に関連する情報を管理している。予測可能な未来には、基準と法執行はまだ確定していないかもしれません
将来の法律、法規、基準、またはその要求に対する見方が私たちの業務に与える影響を決定することはまだできない。このような変化は私たちの業務に不確実性をもたらす可能性があり、私たちがある司法管轄区域で業務を展開し、あるいは個人情報を収集、保存、移転、使用、共有する能力に影響を与え、私たちの契約でより重い義務を受ける必要があり、私たちが責任を負うか、または追加コストをかける必要がある。このような法律、法規、そして基準を遵守する費用は高く、未来に増加するかもしれない。私たちが連邦、州、または外国の法律または法規、私たちの内部政策と手続き、または私たちの個人情報を処理する契約を遵守できなかったか、または遵守できなかったと思われることは、否定的な宣伝、政府の調査と法執行行動、第三者のクレームと私たちの名声の損傷を招く可能性があり、いずれも私たちの業務、運営結果、および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの運営と業務の増加に伴い、私たちは新しいまたは追加のデータ保護法律と法規の制約または影響を受け、規制機関のより厳しい審査や関心に直面する可能性がある。米国では、2009年に“経済·臨床健康情報技術法案”により改正されたHIPAAとその下で実施された法規、あるいは総称してHIPAAと呼ばれ、他の事項に加えて、個人が健康情報を識別できるプライバシー、安全、伝送、違反報告に関するいくつかの基準が規定されている。多くの医療提供者は，我々がそれから患者の健康情報を取得する研究機関を含め，HIPAAが公布したプライバシーと安全法規の制約を受けている。我々は現在HIPAA下の保証実体やビジネスパートナーとして行動しているとは思わないため，HIPAAの要求や処罰を直接受けることはない.しかしながら、事実および状況に基づいて、私たちが知らずにHIPAAによってカバーされているヘルスケア提供者または研究機関から個人識別可能な健康情報を受信し、その医療提供者または研究機関が個人識別可能な健康情報の開示に関するHIPAAの要求を満たしていない場合、重大な刑事罰に直面する可能性がある
いくつかの州でも同様のプライバシーおよびセキュリティ法律が採択されており、その中のいくつかはHIPAAよりも厳しい可能性がある。これらの法律と法規は、異なる裁判所や他の政府当局によって解釈され、私たちおよび未来の顧客と戦略パートナーに潜在的な複雑なコンプライアンス問題をもたらすだろう。例えば、カリフォルニアプライバシー権法案によって改正されたカリフォルニア消費者プライバシー法(総称してCCPAと呼ばれる)は、カリフォルニア住民の個人情報を処理するカバー企業が、(I)企業の個人情報の収集、使用および開示に関するいくつかの開示をカリフォルニア州住民に提供しなければならないこと、(Ii)カリフォルニア住民のアクセス、削除および訂正、またはその個人情報を開示しないことを選択する要求を受信し、応答すること、および(Iii)企業を代表してカリフォルニア住民の個人情報を処理するサービスプロバイダと具体的な契約条項を締結することを要求する。追加的なコンプライアンス投資と潜在的なビジネスプロセスの変更が必要になる可能性があります。他の州でも同様の法律が可決され、州や連邦レベルで提案され続けており、これは米国がより厳しいプライバシー立法に傾いている傾向を反映している。このような法律の公布は相互衝突の要求があり、コンプライアンスを挑戦的にする可能性がある。もし私たちがHIPAA、CCPA、または他の国内プライバシーおよびデータ保護法律の制約または影響を受けた場合、これらの法律の要求を遵守できなかったために負ういかなる責任も、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはまた、“一般データ保護条例”(GDPR)を含む、EUと欧州経済圏のデータプライバシーとセキュリティに関する異なる法律と法規の制約を受けている。GDPRは2018年5月に発効し，欧州経済圏内の個人データの処理に厳しい要求を出した。GDPRは，ヨーロッパ経済域内の個人が健康に関する個人データや他の個人データを処理する能力に対して，このような個人データの使用，収集，分析，移転(国境を越えた移動を含む)に関する義務を厳格に規定している。GDPRを遵守しなければならない会社は、データ保護要件のより強力な規制実行、および遵守しなければならない場合、金額が大きい者を基準として、2000ユーロ以上のコンプライアンス義務とリスクに直面している。罰金に加えて、GDPR違反は、規制調査、名声被害、データ処理活動の停止/変更の命令、執行通知、評価通知(強制監査のための)、および/または民事クレーム(集団訴訟を含む)を引き起こす可能性がある。他の要件では、GDPR規制は、GDPRによって制約された個人データを、このような個人データのために十分な保護を提供することが発見されていない第3国に移行し、現在の欧州経済地域と米国との間の移動機構の有効性および持続性はまだ確定されていない。欧州連合裁判所(以下“CJEU”)の判例法は，標準契約条項のみに依存する欧州委員会が適切な個人データ転送機構としての標準契約形式を承認することは，必ずしもすべての場合で十分であるとは限らず，移転はケースベースで評価しなければならないと指摘している。2023年7月10日、欧州委員会は、DPFをDPF自己認証による米国エンティティのGDPF移行機構として有効にし、DPFをDPF自己認証の米国エンティティのGDPF移行機構として有効にする新たなEU-米国データプライバシー枠組み(DPF)に関する十分な決定を採択した。私たちは、国際個人データ移転に関する既存の法律の複雑さと不確実性が引き続き存在すると予想する。特にDPFの十分な決定は
米国とより広範な他の司法管轄区への挑戦と国際移転は、規制機関のより厳しい審査を受け続けている。したがって、いくつかの業務上の変更を行わなければならない可能性があり、規定された期限内に既存のデータ転送のために改訂された標準契約条項および他の関連文書を実行しなければならない。
これに関連して，2021年初め以来，イギリスSの欧州経済圏とEU離脱，および過渡期の終了に伴い，会社はGDPRとGDPRがイギリスで設立された規定を同時に遵守しなければならない。国の法律によると、後者の制度はGB 1750万円または世界売上高4%までの罰金を単独で科す権利がある。2023年10月12日イギリスDPFの延期発効(イギリス承認)政府)は，イギリスからのデータ転送機構として機能する.DPFによって自己認証されたアメリカのエンティティ。私たちが他の国や司法管轄区域に拡張し続けるにつれて、私たちは追加の法律と法規の制約を受けるかもしれません。これらの法律と法規は私たちが業務を展開する方法に影響を与えるかもしれません
適用されるデータ保護の法律および法規を遵守することは、私たちがデータを収集、使用、開示する能力を制限し、または場合によってはいくつかの司法管轄区域で運営される能力に影響を与える契約でより重い義務を負うことを要求するかもしれない。私たちまたは私たちの協力者および第三者プロバイダが適用されるデータ保護法律および法規を遵守できない場合、政府の法執行行動(民事または刑事罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝を招き、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性があります。また，我々または我々の潜在的協力者が情報を取得する臨床試験対象，およびこれらの情報を共有している提供者は，このような情報の使用や開示能力を契約的に制限する可能性がある。私たちがプライバシー権を侵害し、データ保護法を遵守できなかったこと、または私たちの契約義務に違反したと主張することは、私たちが責任を負わないと認定されても、弁護の費用が高く、時間がかかる可能性があり、マイナスの宣伝を招く可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
環境持続可能性と社会的イニシアティブへの日々の関心は、私たちのコストを増加させ、私たちの名声を損ない、私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある
投資家、環境保護活動家、メディア、政府、非政府組織は、様々な環境、社会、その他の持続可能な発展問題に対する国民の関心が高まっている。私たちは圧力に直面する可能性があり、持続可能性に関連する具体的なリスク緩和戦略の設計と実施を含む、私たちの持続可能性に影響を与える事項に関する約束を行うことが求められる。私たちの業務に影響を与える環境、社会、その他の持続可能な開発問題を効果的に解決したり、関連する持続可能な開発目標を策定して実現できなければ、私たちの名声や財務業績は影響を受ける可能性があります。また、私たちの持続可能な開発目標を達成し、これらの目標の達成度を測定するためには、コストが増加する場合があり、これは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
また，環境，社会，その他の持続可能な問題への重視は，新たな報告要件を含む新たな法律や条例の採択につながる可能性がある。もし私たちが新しい法律、法規、または報告要件を遵守できなければ、私たちの名声と業務は不利な影響を受けるかもしれない。
私たちは環境、健康、安全法律法規の制約を受けており、私たちは環境コンプライアンスや救済活動に関連する責任と巨額の費用に直面する可能性がある。
私たちの下請け業務は、私たちの研究、開発、テストと製造活動を含めて、多くの環境、健康と安全法律法規の制約を受けています。他の事項に加えて、これらの法律と条例は、危険材料および生物材料の制御使用、処理、放出および処置および登録、例えば化学溶媒、ヒト細胞、発癌化合物、変異原性化合物、生殖、実験室プログラムおよび血液伝播病原体に接触することに対して毒性作用を有する化合物を管理する。もし私たちがこのような法律と法規を守らなければ、私たちは民事や刑事罰金、処罰、または他の制裁に関連する巨額のコストを招くかもしれない。
我々と同様の活動をしている他社と同様に，危険や生体材料の放出や接触に関する責任を含む現在および歴史的活動に固有の環境責任リスクに直面している。環境、健康、そして安全の法律法規はもっと厳しくなっている。私たちは将来の環境コンプライアンスや救済活動に多くの費用を発生させることを要求されるかもしれませんが、この場合、私たちの生産と開発作業は中断または遅延する可能性があります。
私たちは反腐敗法、そして輸出規制法、税関法、規制法、その他私たちの業務を管理する法律を守らなければならない。もし私たちがこのような法律を守らなければ、私たちは民事または刑事処罰、他の救済措置、そして法的費用を受けるかもしれない。
私たちの業務はイギリスを含む反腐敗法律によって制限されている。“2010年収賄法”、“収賄法”、“米国海外腐敗防止法”又は“海外腐敗防止法”、その他、我々が業務を展開し、将来業務を展開する可能性のある国·地域に適用される反腐敗法。“収賄法”、“海外腐敗防止法”およびその他の法律は、一般に、業務を獲得または保留し、またはいくつかの他の商業的利益を得るために、私たち、私たちの職員および中間者に賄賂を与え、賄賂されたり、政府関係者または他の人に他の禁止されたお金を支払うことを禁止している。私たちは将来的に“収賄法”や“海外腐敗防止法”に違反する可能性のある高リスク司法管轄区域で業務を展開する可能性があり、私たちは第三者との協力や関係に参加する可能性があり、これらの第三者の行為は私たちに“反収賄法”、“海外腐敗防止法”あるいは現地反腐敗法に規定された責任を負わせる可能性がある。さらに、私たちは将来の規制要求の性質、範囲、または影響を予測することができず、私たちのいかなる国際業務もこれらの要求によって制約される可能性があり、既存の法律が管理または解釈される可能性がある方法を予測することもできない。
私たちはまた、イギリス政府によって管理されている法規を含む、任意の国際業務を管理する他の法律や法規の制約を受けている。米国、及びEU当局は、適用される輸出規制法規、国及び個人に対する経済制裁、税関要求及び通貨両替法規、又は総称して貿易規制法と呼ばれる。特に，ロシアでは，ロシアとウクライナとの間の持続的な衝突や，それによる米国や他の国政府による制裁により，臨床場所に費用を支払うか，ロシアで臨床試験を行う能力が影響を受ける可能性のあるリスクが増加するため，我々の第3段階増強臨床計画に関連する臨床試験地点を招聘した。
私たちが貿易統制法を含む“反収賄法”、“海外腐敗防止法”または他の法律要件を含むすべての適用された反腐敗法律を遵守することを完全かつ効果的に保証することはできない。もし私たちが“反収賄法”、“反海外腐敗法”および他の腐敗防止法または貿易統制法を守らなければ、私たちは刑事と民事処罰、返還と他の制裁、救済措置、法的費用を受ける可能性がある。イギリス、アメリカ、または他の当局が“反収賄法”、“海外腐敗防止法”、他の腐敗防止法または貿易規制法に違反する可能性があることを調査した場合、最終的にこれらの法律に違反していないと判断されても、コストが高く、時間がかかり、大量の人的資源が必要となり、私たちの名声を損なう可能性がある。
私たちは私たちの内部統制制度を構築し、改善し、発見されたどんな弱点も修正するために努力するつもりだ。しかし、私たちの政策と手続きが常に遵守されることは保証されないし、私たちの1人以上の従業員、コンサルタント、代理人、または協力者が適用法に違反していることを効果的に発見し、防止することはできないので、私たちは罰金、処罰、または起訴を受けるかもしれない。
商業化に関連するリスク
私たちがいる業界の競争は激しく、変化が迅速で、これは他の人が私たちよりも早く、あるいはより成功的に製品を発見、開発、または商業化することにつながるかもしれない。
バイオ製薬や製薬業界は競争が激しく、重大かつ迅速な技術変革の影響を受けやすい。私たちの成功は、費用効果に基づいて新製品のマーケティング承認を発見、開発、獲得し、これらの製品を成功させる能力に大きく依存している。私たちは、ヨーロッパ、アメリカ、その他の司法管轄地域の大型、完全に統合された製薬会社、生物製薬会社、専門製薬会社、学術機関、政府機関、その他の民間、公共研究機関を含む、様々な企業から承認された製品に対する激しい競争に直面します。これらの組織は私たちよりも多くの資源を持っているかもしれません。類似の研究を行い、特許保護を求め、私たちの製品と競争する可能性のある製品の研究、開発、製造、マーケティングのための協力手配を確立します。
市場ですでに市販されているCOPD、喘息、CFとNCFBEを治療する製品の数を考慮すると、私たちの製品はOhtuvayreとアンテフェンタニルを含む激しい競争に直面することが予想され、もしこれらの追加の適応が承認されれば。グラクソ·スミスクライン，アスリーカン，ノワール，Vertex，Viatris，Theravance，GIlead，Genentechを含む会社は現在，慢性閉塞性肺疾患，慢性閉塞性肺疾患，喘息を治療する薬剤を市場に有しており，将来的には新たな会社がこれらの市場に参入することが予想される。現在NCFBEの治療法は米国やEUでは発売されていないが，後期臨床開発段階にある製品のいくつかは将来承認される可能性がある。私たちの製品は既存の治療法と将来発売される可能性のある新しい療法と競争するだろう。生物製薬と製薬業界の高度な競争性質と迅速な技術変化は私たちの製品を時代遅れにし、競争力を低下させ、あるいは経済的ではないかもしれない。私たちの競争相手は
•私たちよりも大きな知名度、財務、製造、マーケティング、薬物開発、技術と人的資源を持っており、将来的にバイオ製薬と製薬業界の合併と買収はより多くの資源を私たちの競争相手に集中させる可能性がある
•より安全で、より効率的で、より安価で、より便利に、または管理が容易で、または副作用が少ないまたはより軽い製品を開発し、商業化すること
•規制部門の承認をより早く得ることができます
•私たちの製品と技術をカバーする優れた独自の地位を確立する
•より効果的な販売、マーケティング、および流通方法を実施すること
•より優位な戦略的同盟を形成する。
規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配されている。これらの第三者は合格した科学と管理者を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。さらに、私たちが持っている可能性のあるどの協力者も、私たちの製品と競争する製品をマーケティングと販売することを決定することができます。もし私たちの競争相手が私たちの製品よりも効果的で、副作用が少なく、深刻ではなく、より便利で、あるいはより安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早く彼らの候補製品のためにFDAや他の規制機関の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちが市場に入る前に彼らの市場地位を確立したり強化したりすることができるかもしれない。
Ohtuvayreの成功商業化は政府当局と健康保険会社がそれのために十分な保険範囲、補償レベルと定価政策を確立する程度にある程度依存する。Ohtuvayreのために十分な保険と補償を得ることができない場合、私たちはそれをマーケティングする能力を制限し、私たちの収入を創出する能力を低下させるかもしれない。
政府医療保健計画(例えばMedicareとMedicaid)、個人健康保険会社および他の第三者支払人のカバー範囲と精算範囲の可用性と十分性は、大多数の患者がOhtuvayreなどの処方薬を負担できるために重要である。私たちが政府当局、個人健康保険会社、他の組織が受け入れられる保険と精算レベルを達成し、維持する能力は、私たちがアンテフェンタニルを商業化する能力に影響を与えるだろう。第三者支払者がOhtuvayreで保険を受けていると仮定すると，それによる精算支払率が十分に高くない可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと考えられる高い共済額が必要となる可能性がある。また，医師の監督下で投与された薬物や生物製品では，このような製品は価格が高いことが多いため，適切な使用文書を得ることは困難である可能性がある。私たちはOhtuvayreや私たちが開発する可能性のある任意の製品がアメリカ、EU、あるいは他の場所で保険と精算を受けることができるかどうかを確認することができません。将来的には入手可能ないかなる精算も減少またはキャンセルする可能性があります。
第三者支払者はますます薬品とサービスの価格に挑戦するようになり、多くの第三者支払者は同等の後発薬あるいはより安い治療法が利用可能な場合、特定の薬物への保険と精算を拒否する可能性がある。第三者支払者はOhtuvayreが代替可能であると考え，患者に安い製品のみを精算することを提案する可能性がある。Ohtuvayreの使用効果や投与利便性の改善を示しても，既存薬の価格設定はOhtuvayreに対する費用を制限する可能性がある。これらの支払者は、特定の製品の精算状態を拒否または撤回したり、新製品や既存市場製品の価格を低すぎるレベルに設定したりする可能性があり、アンテファニンへの投資から適切なリターンを実現することができない。補償を受けることができない場合、または限られたレベルでのみ補償を受けることができない場合、私たちはOhtuvayreを商業化することに成功できないかもしれないし、Ohtuvayreから満足できる財政的見返りを得ることができないかもしれない。
新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。米国では，連邦医療保険や医療補助計画のような第三者支払者，個人や政府支払者を含め，新薬や生物製品のカバー範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。連邦医療保険や医療補助計画は，個人支払者や他の政府支払者が薬品や生物製品の保険·精算政策をどのように策定するかのモデルとして利用されるようになってきている。一部の第三者支払者は、新しいまたは革新的な設備または薬物療法の保証範囲を事前に承認し、その後、このような治療法を使用する医療提供者に精算する必要があるかもしれない。第三者決済者がOhtuvayreの保険範囲と補償についてどのような決定を下すのか予測するのは難しい。
精算状態を取得して維持するのに時間もかかりお金もかかる。米国では、第三者決済者の間には統一された製品保証範囲や精算政策がありません。そのため、製品の保証範囲や精算は支払人によって異なる可能性があります。したがって、カバー範囲の決定プロセスは通常、時間的で高価なプロセスであり、これはOhtuvayreの使用に科学的および臨床的支援を提供する必要があるだろう
各支払者に個別に支払われるが、保証範囲と適切な補償が一致するか、または最初に得られることは保証されない。また、精算に関する規則や条例は常に変化しており、場合によっては短時間で通知されており、これらの規則や条例が変わる可能性があると考えられる。具体的には，OhtuvayreはMedicare Part BやMedicare Advantage計画により医療福祉項目で精算され，これらの計画下での製品精算方式が変化する可能性があり，これらの変化がOhtuvayreの将来の全体的なカバー範囲に影響する可能性が考えられる
米国以外では、国際業務は通常、広範な政府価格制御や他の市場規制を受けており、欧州や他の国のコスト制御措置の重視はますます重視されており、承認製品の定価と使用に圧力を与え続けると考えられる。多くの国では、国家衛生システムの一部として、医療製品の価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。他の国は会社が自ら医療製品を価格設定することを許可しているが、会社の利益を監督してコントロールしている。外国の追加価格規制や定価法規の他の変化は、私たちがアンテフェンタリンに対して受け取ることができる金額を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べてわが製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。
また、米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が新承認製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、私たちの製品に十分な保険を提供したり、十分なお金を支払うことができない可能性がある。管理型ヘルスケアの傾向，健康維持組織の影響力の増大，追加的な立法変化により，Ohtuvayreの売却に関する価格設定圧力に直面することが予想される。全体的に，医療コストの下振れ圧力は非常に大きくなり，特に処方薬，外科手術，その他の治療が行われている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。
また、1種類の薬品がEUでマーケティング許可を得たとしても、適時あるいは根本的にその製品の精算を保証することはできない
もし私たちが医療補助薬品リベート計画や私たちが参加した他の政府定価計画の下での報告と支払い義務を履行できなかった場合、私たちは追加の精算要求、処罰、制裁、罰金を受ける可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
医療補助は各州が管理する連邦と州の共同計画であり、低収入と障害受益者に向けている。私たちは医療補助薬品リベート計画(MDRP)に参加し、この計画に基づいて一定の価格申告義務を負い、連邦医療補助と連邦医療保険bによって部分的に支払われた外来薬をカバーした条件とした。MDRPは、連邦医療補助受益者に配布され、州医療補助計画によって支払われた単位当たりの外来薬のリベートを州医療補助計画に支払うことを要求している。リベートは定価データに基づいており、毎月と四半期ごとに連邦医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)に報告しなければならず、CMSはMDRPと他の政府医療保健計画を管理する連邦機関である。これらのデータは、各薬剤の平均製造業者価格(AMP)を含み、革新者製品の場合、最適価格は、一般に、製造業者が任意の価格設定構造において米国のあるエンティティに提供する最低価格を表し、すべての販売および関連するリベート、割引、および他の価格特典を含む計算を計算する。医療補助税金還付は2つの部分から構成され、基本税金還付と追加税金還付は、薬品のAMP増加がインフレより速い場合、追加税金還付をトリガする。もし私たちが提出した前の四半期のMDRP政府価格報告書が正しくないこと、あるいは定価データの再計算によって変化したことを認識すれば、元のデータが満期になってから最大3年以内に修正されたデータを再提出しなければならない。もし私たちが情報をタイムリーに提供できなかったり、意図的に政府に虚偽の情報を提出したことが発見された場合、私たちはMDRPの終了を含む民事罰金や他の制裁を受ける可能性がある。もしCMSが私たちがMDRPに参加するリベートプロトコルを終了した場合、連邦医療補助或いは連邦医療保険bの一部の項目の下で、私たちが保険を受けている外来薬物にいかなる連邦金も支払うことができない。私たちはMDRP価格報告と返金義務を守れず、私たちの財務業績にマイナス影響を与える可能性があります。
ACAは、上記のリスク要因“制定と将来の立法および規制は、私たちの製品の商業化の難しさとコストを増加させ、私たちが設定する可能性のある価格に影響を与える可能性がある”で述べたように、MDRPに大きな変化をもたらした。また、2021年3月には、“2021年米国救援計画法案”が法律に調印され、薬品メーカーのMDRP還付責任の法定上限が撤廃され、2024年1月1日から発効した。これまで，ACAの一部として制定された法律によると，医薬品メーカーがカバーする外来薬に対するMDRPリベート責任上限はAMPの100%であった。国会は、医療補助薬品の還付またはMDRPへの参加に関連する他のコストおよび課金をさらに増加させる追加の立法を制定することができる。MDRPに関連する追加の立法または条例の発表は、私たちの業務結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
最近発行されたIRAは、上記のリスク要因“公布および将来の法律および法規は、私たちの製品の商業化の難しさとコストを増加させ、私たちが設定する可能性のある価格に影響を与える可能性がある”に記載されているように、Medicare Part bおよびMedicare Part Dに基づいてリベートを徴収する。連邦医療保険D部分返却点は，我々がMDRPに報告したAMPデジタルから計算する。
連邦法律は、医療補助計画に参加する任意の会社も、医療補助および連邦医療保険b部分(適用される場合)の製造業者の薬物に使用できるように、公衆衛生サービスの3400バーツの薬品定価計画に参加しなければならない。私たちは、衛生資源·サービス管理局(HRSA)が管理する3400ドル計画に参加し、法定定義された保険業者に3400バーツ以下の外来薬の“最高価格”を受け取ることを要求している。これら3，400個のカバーされたエンティティは、公衆衛生サービスから医療サービスの贈与を受ける様々なコミュニティ衛生クリニックおよび他のエンティティと、比例しない低収入患者にサービスを提供する病院とを含む。3400バーツ上限価格は，“医療補助計画”により計算された保険外来薬のAMPとリベート金額から法定式を用いて計算され，一般に，医療補助価格報告やリベート責任の影響を受ける製品も3400バーツ上限価格計算や割引要求に制約される。我々は四半期ごとにHRSAに3，400個の最高価格を報告し，その後HRSAはこれらの価格を3，400個のカバーエンティティに公表しなければならない.また、HRSAは最終的に3400バーツの最高価格の計算に関する規定を決定し、保証エンティティに3400種類の条件を満たす薬品の多くの費用を故意に徴収するメーカーに民事罰金を実施した。人権庁はまた、3 400個のカバーされたエンティティが参加するメーカーに多収料金のクレームを提出することができる行政紛争解決プログラムを決定し、メーカーはこのプログラムを通じて3 400個のカバーされたエンティティにクレームを出し、不法移転または3 400種類の薬品の重複割引に従事していることを告発することができる。私たちが3400ドル計画の要求を守れなかったことは私たちの財政的業績に否定的な影響を及ぼすかもしれない。ACAまたは他の法律または法規が製造業者の平均価格および医療補助税金還付金額の定義に将来の任意の追加的な変更は、私たちの3400ドルの最高価格計算に影響を与え、私たちの財務業績にも悪影響を及ぼす可能性があります。
Ohtuvayreまたは任意の候補製品(承認された場合)がMedicaidおよびMedicare Part b計画の下で連邦基金によって支払い、特定の連邦機関および贈与者によって購入されるようにするために、私たちはまた、米国退役軍人事務部(VA)、連邦供給スケジュール(FSS)または定価計画に参加した。この計画の一部として、私たちはFSS契約に基づいて私たちの製品を調達することを要求され、この契約によると、私たちは標準的な政府条項と条件を遵守し、4つの連邦機関(退役軍人事務部、アメリカ国防総省、公衆衛生サービス、アメリカ沿岸警備隊)に法定連邦最高価格またはFCP以下の価格を徴収しなければならない。FCPは非連邦メーカーの平均価格または非FAMPに基づいており、四半期と年度に基づいて退役軍人管理局に報告しなければならない。適用法により、非FAMP申請に関する虚偽情報を提供することを知っていることで、メーカーは個々の虚偽情報に巨額の民事罰金を科す可能性がある。FSS定価と契約義務はまた広範囲な開示と認証要件を含む。
私たちはまたTricare小売薬局計画に参加しており、この計画によると、Tricare小売薬局ネットワークを介してTricare受益者に配布された革新的な製品の使用について四半期リベートを支払わなければならない。返却点は年次非FAMPとFCPとの差額で計算した。私たちはTricare協定に私たちの革新的な製品を列挙することを要求されて、それらが国防総省処方に統合される資格があるように。もし私たちがFSS契約やTricare合意について政府に過大な費用を徴収する場合、FCPの誤った陳述でも他の理由でも、私たちは差額を政府に返却する必要があります。必要な開示および/または識別契約の多料金を行うことができなかったことは、虚偽請求法案および他の法律法規に基づいて私たちに告発される可能性がある。政府の意外な返金、および政府の調査や法執行行動への対応は、高価で時間がかかり、私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
個別州は、処方薬や共同製品のコストを含む医療コストの増加を制限するための立法を検討し、公布している。いくつかの州は薬品価格透明性立法を施行したり、検討している。これらの法律の薬品メーカーに対する要求は、計画値上げの事前通知、値上げ金額と値上げを報告する際に考慮する要素、処方者、調達業者と国家機関に卸売調達コスト情報を開示し、新製品の通知と報告を含む。このような立法は、いくつかの薬品の価格または支払いを制限する可能性があり、いくつかの州は、薬品の価格透明性要件を遵守できない製造業者に対して民事罰金を実施することを許可されているか、または薬品の価格情報をタイムリーに、不正確に、または不完全に報告することを含む他の法執行メカニズムを採用する。
定価と返却計算は製品や計画によって違います。計算は複雑で、一般的に私たち、政府、あるいは規制機関、そして裁判所によって説明されるだろう。CMS保健省
監察長や公共サービスオフィスや他の政府機関は、これらのデータをタイムリーまたは正確に政府に報告できなかったことが指摘されている製造業者を追ってきた。政府機関はまた、計画の解釈、要求、または参加条件を変更することができ、その中のいくつかは、以前に推定された金額または支払いの金額に影響を与える可能性がある。MDRP、3400 FSS計画、退役軍人事務部/計画、Tricare小売薬局計画、および他の政府薬品定価計画に基づいて提出されたいかなる材料も不完全または不正確であることが発見されないことを保証することはできません。
もし私たちの製品がOhtuvayreを含めて、市場の受け入れを得ることができない場合、あるいは需要を正確に予測したり、私たちの在庫を管理することができなければ、将来の運営に資金を提供できないかもしれないので、私たちの業務は影響を受けるだろう。
アメリカでは、患者や医学界がOhtuvayreを受け入れたり使用したりしない可能性があります。Ohtuvayreが十分な受容度に達していない場合、私たちは著しい製品収入やいかなる手術利益も生じないかもしれません。Ohtuvayreに対する市場の受け入れ度は様々な要素に依存するだろう
•市場が発売されるタイミング
•私たちの製品の価格は他の製品と同じか似たような待遇を与えます
•競争製品の数量と臨床概要
•Ohtuvayreが承認された臨床適応；
•私たちは受け入れられる安全性と有効性の証拠を提供する能力；
•副作用の流行率や重症度は
•比較的便利で頻繁で管理が容易である
•費用対効果
•マーケティング、販売、流通支援
•健康維持組織および他の公共および個人保険会社から十分な保険、補償、および十分な支払いを受ける；
•代替治療法と比較した他の潜在的優位性。
もし私たちの製品が市場の承認を得なければ、私たちは開発、テスト、そして規制機関の新製品の承認を得ることや、私たちが承認した製品の販売やマーケティング努力を拡大することを含め、将来の運営に資金を提供できないかもしれません。これは、私たちの業務に影響を受けることになります。
お客様のOhtuvayreに対する需要を正確に予測して在庫を管理できなければ、私たちの運営結果は実質的な被害を受ける可能性があります。十分な在庫供給を確保するためには、在庫需要を予測し、Ohtuvayreの将来の需要の見積もりに基づいてサプライヤーに注文しなければなりません。私たちはOhtuvayreの需要に対する能力が多くの要素の負の影響を受ける可能性があることを正確に予測して、私たちは私たちの拡張戦略を正確に管理できなかった、競争相手が製品を発売したこと、顧客のOhtuvayreあるいは私たちの競争相手の製品に対する需要の増加或いは減少、私たちは顧客の新製品に対する受け入れ程度、一般市場状況或いは監督事項の意外な変化、そして経済状況或いは消費者の未来の経済状況に対する自信が弱まったことを含む。
私たちは供給中断から身を守るために十分な在庫レベルを維持することを求めている。したがって、在庫の一部が時代遅れや期限切れになるリスクに直面しており、在庫減値費用に関連するコストと、このような在庫を交換するのに必要なコストのため、収益やキャッシュフローに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちのビジネス能力とインフラは、販売、マーケティング、運営、流通、精算インフラを含み、Ohtuvayreの商業化に成功するには不十分かもしれません。
2024年6月にOhtuvayreの承認を得た後、私たちは販売、マーケティング、運営、流通と精算能力とインフラを発展させています。Ohtuvayreの承認まで、私たちは以前に薬品をマーケティング、販売、あるいは流通したことがありません。販売、マーケティング、運営、流通、技術専門性と流通能力を持つ精算を含む商業能力とインフラを確立し、Ohtuvayreを商業化することは、高価で時間がかかる。一部あるいは全部の費用は承認準備過程で発生し，Ohtuvayreを商業化し，成人患者のCOPD維持治療に用いることに伴い，これらの費用は存在し続ける。また、私たちの販売チームは、私たちが狙う医療市場に十分な規模や十分な専門知識がないかもしれませんが、私たちの販売従業員を維持したり、新入社員を引き付けることは難しいかもしれません。私たちの内部販売やマーケティングの失敗は
そして、私たち自身または協力による流通能力はOhtuvayreの商業化に悪影響を及ぼすだろう。
私たちはいくつかのサービスを実行して、私たちの販売、マーケティング、倉庫、流通、精算活動を支援するために第三者と契約を締結しています。もしこれらの第三者のいずれかが私たちまたは他の当事者に対する義務を履行できなかったら、私たちはOhtuvayreを商業化することに成功できないかもしれません。私たちの未来の製品収入は不利な影響を受けるかもしれません。
私たちがマーケティング、販売、または流通で達成した協力合意について、私たちの製品収入は、私たちの直接マーケティングまたは販売Ohtuvayreの収入よりも低いかもしれません。さらに、私たちが得たどんな収入もこれらの第三者協力者の努力に全部または部分的に依存し、これらの努力は成功しないかもしれないし、一般的には私たちの統制範囲内ではないかもしれない。もし私たちが受け入れ可能な条件やこのような計画を完全に達成できなければ、私たちはOhtuvayreを商業化することに成功できないかもしれない。もし私たちがOhtuvayreを商業化することに成功できなければ、私たち自身も1つ以上の第三者と協力することによっても、私たちの未来の製品収入は影響を受けるだろうし、私たちは重大な追加損失を受けるかもしれない。
私たちが承認した製品Ohtuvayreをマーケティングして販売する効果的な販売とマーケティング能力を確立できなければ、私たちは十分な収入を生み出すことができないかもしれない
私たちは以前薬品をマーケティングして販売した経験がありません。私たちはOhtuvayreの販売、マーケティング、流通のために私たちのインフラを構築し続けており、そのような組織の構築と維持のコストはそうする利点を超えるかもしれない
我々はすでに初歩的な内部販売チームを構築し、米国の病院ネットワーク、総合配信ネットワーク、第三者支払者に関連する可能性のある提供者を含む適切な医療保健提供者にOhtuvayreを普及させた。私たち自身の販売とマーケティング能力を確立することは、私たちが合格者を募集し、維持し、適切に激励し、十分な販売手がかりを生成し、販売とマーケティング人員に十分な訓練を提供し、異なる地理的位置に分散した販売とマーケティングチームを効果的に管理する能力を含む大量の費用とリスクに関連する
私たちは他の会社と求人、採用、訓練、販売とマーケティングスタッフの維持で競争を展開しています。私たちは私たちが十分な数の合格販売代表を雇うことができるかどうか、あるいは彼らがOhtuvayreを効果的に普及させることができるかどうかを確認することができない。また、私たちは私たちの販売組織を必要な規模に構築するために多くの追加的な管理と他の資源を投入する必要があり、費用効果のある方法で成功しないかもしれない
販売やマーケティング能力の確立を阻害する可能性があります
•十分な数の効果的な販売とマーケティング担当者を募集し、訓練し、維持することはできません
•承認されると、販売員はOhtuvayreまたは私たちの候補製品を医師に紹介するために医師に接触することができない
•独立した第三者を使用して製品を販売する会社と比較して、従業員福祉、研修、および販売者管理に関連するコストのような固定コストが高い
•独立した販売およびマーケティング組織の作成に関連する予測不可能なコストおよび費用
もし私たちが独立して、または第三者と十分な販売、マーケティング、および流通能力を確立できなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しは実質的な悪影響を受けるだろう
Ohtuvayreに加えて、私たちがOhtuvayreのために確立した販売およびマーケティング能力を利用して、米国でより多くの候補製品を商業化したり、FDAが承認すれば、Ohtuvayreを他の適応に使用することもできます。もし私たちがどんな理由でもこれができない場合、私たちはこれらの候補製品の商業化能力、またはOhtuvayreの他の適応を確立するために追加の資源が必要になるだろう(承認されれば)
私たちの第三者への依存に関するリスク
我々は依存し，独立した臨床研究者とCROを含めて第三者に依存し続け，われわれの臨床前研究と臨床試験を行う予定である。もしこれらの第三者がその契約の責務を成功的に履行できない場合、あるいは予想される期限までに完了することができなければ、規制機関から候補製品の承認を得られないか、商業化される可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある。
著者らは独立した臨床研究者とCROを含む第三者に依存し、引き続き依存し、著者らの臨床前研究と臨床試験を行い、そして著者らが行っている臨床前研究と臨床試験のモニタリングと管理データを提供する
臨床と臨床プログラムです著者らはこれらの方面に依存して、著者らの臨床前研究と臨床試験を実行し、そして彼らの活動のいくつかの方面だけを制御する。しかし、私たちは私たちのすべての研究と実験が適用された合意と法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちのこれらの第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。我々と我々の第三者請負業者およびCROは、FDAが実行する法規およびガイドライン、および私たちの臨床開発におけるすべての製品に対する同様の外国規制機関であるGCP要求の遵守を要求されている。規制機関は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCP要求を実行する。もし私たちの任意のCROを十分に監視できなかった場合、または私たちまたは私たちの任意のCROが適用されたGCP要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。私たちまたは私たちのCROまたは私たちの臨床試験に関連するサービスを提供する他の第三者の監督検査を保証することができない場合、これらの規制機関は、私たちの任意の臨床試験がGCP規定に適合していると判断するであろう。また，われわれの臨床試験は適用されたcGMPや類似した海外法規により生産された製品を用いて行わなければならない。私たちがこれらの規定を遵守しないことは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれないが、これは規制部門の承認過程を遅らせるだろう。
また、これらの研究者とCROは私たちの従業員ではなく、契約を除いて、私たちの候補製品や臨床試験に投入される資源の数を時間を含めて制御することはできません。独立した調査員やCROが私たちの候補製品を開発するのに十分な資源を投入できなかった場合、または彼らの表現が目標に達していない場合、私たちの候補製品の承認と商業化の見通しが遅れたり、損なわれたりする可能性がある。また、第三者サービス提供者を使用して、これらの側に独自の情報を開示することを要求することは、これらの情報が流用されるリスクを増加させる可能性がある。
私たちの既存と未来のCROは、治癒されていない重大な違約事件が発生したときに私たちとの合意を終了する権利があるか、または可能性がある。また、私たちの臨床試験に参加した被験者の安全が合意を終了する必要があることを合理的に証明できれば、債権者の利益のために一般的に譲渡するか、または清算されれば、私たちのCROのいくつかは私たちとの合意を終了することができる。
もし私たちがこれらの第三者CROとの任意の関係が終了すれば、私たちは代替CROと合意したり、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。CROを交換したり増加させたりすることは追加的なコストに関連し、管理職の時間と労力を必要とする。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じる可能性があり，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。さらに、もし私たちのCROがその契約の義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、あるいは予想された期限内に達成された場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性が私たちの臨床方案、規制要求、または他の理由を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは規制部門の私たちの候補製品の承認を得ることができないか、または商業化できないかもしれない。したがって、私たちの運営結果とビジネスの見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
Nuance Pharmaとの協力と許可協定は私たちの業務に非常に重要だ。Nuance Pharmaがアンテフェンタリンを含む製品を大中華区で開発および販売できない場合、もし私たちまたはNuance PharmaがNuanceプロトコルを十分に履行できなかった場合、または私たちまたはNuance PharmaがNuanceプロトコルを終了した場合、私たちの業務は不利な影響を受けるだろう。
吾らとNuance Pharmaは2021年6月9日に発効した協力及び許可協定(“Nuance協定”)を締結し、この合意に基づいて、吾らはNuance Pharmaが中国大区(中国、台湾、香港及びマカオ)でアンテフェンを含む製品(“Nuance許可製品”)を独占的に開発及び販売する権利を付与した。
Nuanceプロトコルは、双方が事前に終了しない限り、各司法管轄区域および各製品に基づいて、当該司法管轄区域内の製品の印税支払い義務が満了するまで継続する。どちらももう一方が治癒していない重大な違約や破産によりNuanceプロトコルを終了することができる。Nuance Pharmaはまた、90日前の書面通知後にNuanceプロトコルを任意に終了することができる。
Nuance協定を中止することは、大中華区の中国でNuance許可製品を開発と商業化する能力に重大な挫折を招く可能性がある。適切な代替協力または許可協定は交渉にかなりの時間を必要とし、私たちにあまり有利ではない条項で行われるかもしれない。また，Nuanceプロトコルによると，Nuance Pharmaは大中華区におけるNuance許可製品の中国での臨床開発と商業化に関するすべてのコストを負担することに同意した。Nuanceプロトコルが終了すれば、私たちが他の適切な協力者を見つけるかどうかにかかわらず、臨床開発を支援するための追加の資金を求める必要があるかもしれない
そしてNuanceが大中華区中国での製品の商業化を許可したことは、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
Nuanceプロトコルによると、私たちはNuance Pharmaに依存してNuanceライセンス製品の開発に成功し、商業化した。Nuance Pharmaと共同指導委員会を設立して、Nuanceライセンス製品の大中華地区における臨床開発と商業化の全体的な進行を監督·調整しているが、Nuance Pharmaの開発と商業化のすべての側面を制御しておらず、Nuanceプロトコルの下で決定されたNuanceライセンス製品開発のリソースに割り当てることも制御していない。私たちの利益とNuance Pharmaの利益は時々違いや衝突が発生するかもしれないし、あるいは私たちはNuance Pharmaの努力レベルや資源分配に同意しないかもしれない。Nuance Pharmaは、我々とは異なる方法で、連携中に開発されている計画を内部優先順位付けすることができ、またはNuance許可製品を効率的または最適化するために十分なリソースを割り当てていない場合があり、または商業化する可能性がある。これらの事件が発生すれば、Nuanceライセンス製品の商業化から収入を得る能力が低下し、私たちの業務は悪影響を受けるだろう。また、Nuanceプロトコルによると、私たちはNuance Pharmaの中国大区での開発と商業化活動にイソニアジド薬物製品を提供する責任があり、もし私たちの供給価格が高すぎる場合、Nuance Pharmaが大中国地域でこの薬品を販売する価格は競争力がない可能性があり、これはNuance PharmaがNuance許可製品の商業化に成功した能力とNuance合意による私たちのリターンに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。また、Nuance Pharma臨床開発活動の安全性および/または有効性データは様々な理由で私たちのデータと異なる可能性があり、他の国/地域監督機関のアンテフェンタニルを承認する能力を含む、私たちの臨床開発と商業化活動に影響を与える可能性がある。
もし私たちがアンテファン林のために新しい戦略関係を築くことができなければ、私たちの業務、研究開発、商業化の将来性は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは候補製品の開発計画について、承認されれば、その商業化には費用を支払うために多くの追加の現金が必要になるだろう。したがって、私たちは製薬や生物製薬会社と協力して開発と商業化することにしたかもしれない。例えば、COPDおよび潜在的喘息および他の呼吸器疾患の維持治療のためのパートナーを探すことができる。
私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。既存と未来の協力協定によると、私たちはまた制限される可能性があり、他の潜在的な協力者と特定の条項の合意を締結することはできません。私たちは受け入れ可能な条件で協力を交渉することができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの候補製品の開発を減らし、開発計画を減らしたり、商業化を延期したり、私たちの販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増やしたり、自費で開発や商業化活動を行わなければならないかもしれません。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの製品や候補製品を市場に出し、製品収入を生成することができないだろう。もし私たちが協力合意に達したら、私たちは以下のリスクに直面するかもしれません。そのいずれも私たちの製品および候補製品の開発および商業化能力に悪影響を及ぼす可能性があります
•協力者が候補製品開発に投入する資源の数と時間を制御できないかもしれません
•協力者は経済的困難に直面するかもしれません
•私たちはマーケティング、流通、知的財産権などの重要な権利を放棄することを要求されるかもしれない
•協力者は、我々の競争相手を含む第三者と協力して競合製品を開発または開発することができる
•協力者の臨床開発活動の安全性および/または有効性データは私たちのデータと衝突する可能性があり、潜在的に私たちの世界の臨床開発と商業化活動に影響を与える可能性がある
•協力者は私たちに対する守秘義務に違反し、機密情報と材料を不正に使用または漏洩する可能性がある
•業務合併または協力者の業務戦略の重大な変化は、任意の手配の下で義務を履行する私たちの意志に悪影響を及ぼす可能性がある
•私たちまたは協力者は、合意によって規定された義務を十分に履行できない可能性があり、および/または合意が論争を生じる可能性がある；または
•私たちは、私たちの製品または候補製品をカバーする特許を保護または強制的に執行する訴訟、または私たちの協力条項に関連する訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれない。
著者らは現在、第三者メーカーとサプライヤーに依存して、活性薬物成分であるアントトーリン及びその派生製剤製品を生産している。これらの第三者への依存は，我々の研究開発計画の進展やアンテフェンタニルの開発を損なう可能性がある。さらに、私たちは第三者によるOhtuvayreの商業供給に依存しており、これらの第三者がFDAまたは同様の規制機関の必要な承認を維持できず、十分な量の製品をタイムリーに提供できなかった場合、または許容可能な品質レベルまたは価格で提供できなかった場合、または他の方法で私たちまたは他の当事者への義務を達成できなかった場合、Ohtuvayreの商業供給は阻止され、遅延され、または利益が低下する可能性がある。
私たちはアンテフェンタリンとその派生調合品を生産する施設がない。逆に、我々は、商業数量のOhtuvayreを含む第三者契約製造組織(CMO)がアンテフェンタニルおよびその由来製剤製品のcGMPまたはGMP級臨床試験材料を供給することに依存し、引き続き依存すると予想される。将来的には他のCMOと契約する可能性があるが，現在1つのCMOがプロポフォール薬剤の生産を担当しており，1つのCMOが各製剤のプロポフォールの生産を担当している。アンチフェン及びその由来製剤製品を製造するための施設は、FDAの許可を受けてアンチフェンを生産するために使用され、米国国外の類似した外国規制機関の許可を得なければならない。私たちはスポンサーの製造活動の監督を提供しますが、私たちのCMOの製造過程を直接制御することもありません。現在と将来は基本的に私たちのCMOがcGMPと海外のアンテフェンタリンとその派生調合製品の生産に対する類似の要求に適合しているかどうかに依存しています。CMOが我々の規範およびFDAまたは外国規制機関の規制要件に適合する材料を成功的に生産できない場合、それは、その製造施設におけるアンテフェンタニルおよびその由来製剤製品の生産の規制承認を確保または維持することができないであろう。また，CMOが十分な品質管理，品質保証，合格者の能力を維持することはほとんど直接制御されていない。FDAまたは同様の外国の規制機関が、アンチフェンおよびその由来製剤製品の製造のためにこれらの施設を承認しない場合、または将来的にそのような承認を撤回する場合、私たちは代替製造施設を探す必要があるかもしれません。これは、私たちの開発計画を延期し、アンチフェンおよびその派生製剤製品の規制承認またはマーケティングの能力を開発、獲得、または維持することに著しく影響します。さらに、これらの法律、法規、および基準を達成し、維持することができなかった場合は、アンテフェンタニルおよびその由来製剤製品の生産を一時停止し、または承認された製品が撤回される可能性があるというリスクに直面しなければならない可能性がある。さらに、第三者プロバイダは、私たちがコントロールできない要素のために、彼らと私たちとの間の既存の合意に違反するかもしれない。彼らはまた、自分の財務的困難またはビジネス優先事項のために、契約の更新を終了または拒否する可能性があり、この場合、私たちにとってコストが高いか不便である。もし私たちが十分な代替品や他の許容可能な解決策を見つけることができなければ、私たちの臨床試験は延期されるかもしれないし、私たちの商業活動は損害を受ける可能性がある。また、私たちは、私たちのサプライヤー、CMO、および他の第三者に依存して、イソフェントーリンおよびその派生製剤製品を製造、貯蔵、流通することは、私たちがイソフェントーリンおよびその派生製剤製品に製造欠陥が存在するリスクに直面する可能性があり、私たちがこれらの欠陥を予防、検出、または制御する能力が限られていることを意味する。
我々は、CMOに依存して第三者サプライヤーからアンテフェンタニル及びその由来製剤製品を生産するために必要な材料を購入し、アンチフェンタニルの吸入及び噴霧装置を提供することに依存し、引き続き依存する。私たちは、CMOまたはその第三者サプライヤーがこれらの物資を調達して配送するプロセスや時間、またはそのような物資の品質または数量を直接制御することもないだろう。これらの供給は時々中断される可能性があり、中断すれば、合理的な時間範囲内で許容可能なコストまたは品質で代替供給を得ることができるか、または根本的に不可能であることを保証することはできない。私たちはアンテフェンの原料と臨床試験のための薬物送達設備(例えば噴霧器)を製造するために使用できる供給者の数が限られており、私たちの臨床試験や商業販売が妨害される可能性があることを防止するために代替サプライヤーを評価する必要がある。著者らは一般的に臨床試験を開始しないが、著者らは私たちの手元に十分なイソフェント品供給を得て臨床試験を完成することができると信じない限り、しかし、著者らのCMO或いはその第三者サプライヤーが行っている臨床試験中のイソフェントロントの供給、イソフェント品の生産に必要な原材料成分或いは輸送装置のいかなる重大な遅延も、私たちの臨床試験、製品テストと監督部門のイソフェント品に対する承認を大幅に延期する可能性がある。もし私たちのCMO、彼らの第三者供給、あるいは私たちがこれらの供給を購入できなかったら、Ohtuvayreの商業開始が延期されたり、供給が不足したりして、これは私たちがOhtuvayreを売ることから収入を得る能力を弱めるだろう。さらにコストとコストの増加は
これらの供給費用はエンシフェントリンを費用対効果の高い製造能力を損なう可能性がありますさらに、 CMO はエンシフェントリンの製造と納入能力に影響を与える可能性のある労働制約を経験しています。
当社は、 CMO および第三者サプライヤーが、当社の契約上の義務を履行する際に他者の所有権を遵守し尊重するよう信頼しており、今後も信頼していきます。CMO または第三者サプライヤーが適切なライセンスを取得しない場合、または当社にサービスを提供する過程で第三者の所有権を侵害した場合、当社は代替 CMO または第三者サプライヤーを探すか、または侵害の請求に対して防御する必要があります。
知的財産権に関するリスク
私たちは特許と他の知的財産権によって私たちの製品と候補製品を保護します。これらの製品の実行、弁護、メンテナンスは挑戦的でコストがかかるかもしれません。これらの権利を十分に実行または保護できなければ、私たちの競争能力を損なう可能性があり、私たちの業務を損なう可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちの製品および候補製品のために特許および他の形態の知的財産権を取得し、維持するか、またはそのような権利の許可を得ることにある程度依存する。これらの特許及び特許出願は、ある司法管区の関連当局における譲渡及び特許出願の登録が承認されているが、いかなる追加的な登録が直ちに完了するか、又は全く完了しない保証はない。十分な特許および他の知的財産権を保護または取得、維持または延長することができないことは、Ohtuvayreまたは私たちの候補製品の開発およびマーケティングの能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
特許訴訟プロセスは高価で時間がかかり、私たちまたは私たちのライセンシー、ライセンシーまたは協力者は、すべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストで、またはタイムリーに、またはすべての司法管轄区域で準備、提出および起訴することができない可能性がある。私たちまたは私たちのライセンシー、ライセンシーまたは協力者も、特許保護を受ける前に、開発および商業化活動中に行われた発明の出願可能な特許の態様を決定することができない可能性がある。さらに、私たちが将来加入する可能性のある任意の内部許可の条項によれば、場合によっては、特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がないか、または第三者から内部許可を得る技術を含む特許を維持する権利がない可能性がある。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない。さらに、私たちと現在または未来のライセンシー、ライセンシーまたは協力者の特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、および商業的価値は非常に不確実である。私たちと私たちの許可者たちの未解決および将来の特許出願は、私たちを保護する技術または製品の全部または一部の特許を発行すること、または他社が競争技術および製品を商業化することを効果的に阻止することにつながる可能性があります。特許審査プロセスは、私たちまたは私たちのライセンシー、ライセンシーまたは協力者が、私たちまたは私たちのライセンシー、ライセンシーまたは提携者の係属中および将来の特許出願の特許請求範囲を縮小することを要求することができ、これは、入手可能な特許保護範囲を制限する可能性がある。私たちは私たちの特許と特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が見つかったことを保証することはできない。そのような従来技術が存在する場合、それは、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許を発行することを阻止することができる。特許が確実に発行されても、このような特許がプロポフォールをカバーしていても、第三者は、反対、干渉、再審査、許可後審査、当事者間の審査、法廷または特許庁で提起された無効または派生訴訟、または同様の手続きを開始することができ、このような特許の有効性、実行可能性または範囲を疑問視することができ、これは、特許請求の範囲の縮小または無効をもたらす可能性がある。私たちおよび私たちのライセンシー、ライセンシーまたは協力者の特許出願は、特許が他の出願から発行されるまで、発行された特許要件が技術の範囲をカバーしない限り、これらの出願に必要な技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。
特許出願は出願後しばらくは秘密であるため、一部の特許出願は発行前には依然として秘密であり、私たちまたは私たちの許可者がアンテビリン関連の特許出願を最初に提出した会社であることは確認できない。さらに、第三者が2013年3月15日または以前にこのような特許出願、すなわち米国特許出願制度が先行発明から先行出願基準に変更された日を提出した場合、そのような第三者は、誰が私たちが出願した特許請求の範囲によってカバーされる任意の主題を最初に発明したかを決定するために、干渉手順を開始することができる。第三者が2013年3月15日以降にこのような出願を提出した場合、そのような第三者は、私たちの発明が彼らの発明から来たかどうかを決定するために派生プログラムを開始することができる。私たちが効果的で強制的に実行可能な特許を持っている場合であっても、他の当事者が彼らが私たちの出願日前にその発明を商業に使用していることを証明することができれば、または他方が強制許可から利益を得ることができれば、他の人が私たちの発明を実践することを排除することはできない。
私たちは、関連する第三者特許を識別しないか、または第三者特許の関連性、範囲、または失効を誤って解釈する可能性があり、これは、承認された場合、私たちの製品および候補製品の開発、製造、およびマーケティング能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含むが、関連特許の範囲または関連特許の満了を含むが、私たちまたは私たちの許可者のいかなる特許検索または分析も保証することはできず、私たちはまた、私たちの製品のいかなる司法管轄区域での商業化に関連しているか、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および保留出願を識別したことを確実にすることはできない。例えば、2000年11月29日までに提出された米国出願と、その日以降に提出されたいくつかの米国出願は、特許発行前に米国国外では提出されないが、依然として秘密にされるであろう。米国および他の地域における特許出願は、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、このような最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。したがって、私たちの製品または候補製品に関する特許出願は、私たちが知らずに他の人によって提出されたかもしれない。さらに、開示された保留特許出願は、いくつかの制限された場合に、我々の製品または候補製品をカバーするために、後で修正することができる。特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または保留出願の関連性または範囲の解釈は正しくない可能性があり、これは私たちの製品を販売し、承認されれば、私たちの候補製品の能力に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちは、私たちのある製品または候補製品が第三者特許のカバー範囲内にないか、または第三者の保留出願が関連範囲のクレームを提起するかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちは、関連する任意の米国または海外特許の満期日の決定が正しくない可能性があると考えており、これは、私たちの製品を開発してマーケティングしたり、(承認されたら)私たちの候補製品の能力に悪影響を及ぼすかもしれません。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちの製品を開発し、マーケティングする能力にマイナスの影響を与えるかもしれません。承認されれば、候補製品に影響を与える可能性もあります。
もし私たちが関連特許を識別して正確に解釈できなければ、私たちは侵害請求を受けるかもしれない。私たちは私たちがこのような侵害請求を成功的に解決したり、他の方法で解決できるという保証はない。もし私たちがこのような紛争で失敗したら、損害賠償金の支払いを余儀なくされる以外は、私たちの製品の商業化を一時的または永久的に禁止されるかもしれません。あるいは承認されれば、候補製品は商業化が禁止される可能性があります。可能であれば、私たちはまた、第三者の知的財産権を侵害しないように、私たちの製品や候補製品を再設計することを余儀なくされるかもしれない。これらのすべての事件は、私たちが最終的に勝っても、私たちが大量の財務と管理資源を移転する必要があるかもしれません。そうでなければ、私たちは私たちの業務に投入することができます。
私たちは、私たちの製品または候補製品をカバーする特許を保護または強制執行する訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは高価で、時間がかかり、成功しない可能性があり、法廷で挑戦された場合、発行された特許は無効または実行不可能と認定される可能性がある。
私たちの競争的地位を保護するためには、私たちが私たちに所有または権限を与えてくれた任意の特許または他の知的財産権を強制的に実行または保護するために、時々訴訟に訴える必要があるかもしれないし、第三者特許または他の知的財産権の範囲または有効性を決定または疑問視する必要があるかもしれない。知的財産権の実行は困難で、予測不可能で、時間がかかり、費用がかかるため、私たちは私たちの権利を実行できないかもしれない-この場合、私たちの競争相手は、私たちにいかなる許可料も支払うことなく、私たちの技術の使用を許可されるかもしれない。しかしながら、さらに、私たちの特許に関連する訴訟は、私たちの1つまたは複数の特許が無効(逐一請求に基づいて、全部または部分的に無効)と認定されるか、または強制的に実行できないリスクがある。このような不利な裁判所判決は、第三者が私たちの製品や候補製品を商業化し、私たちに支払うことなく、私たちと直接競争することを可能にするかもしれない。もし私たちが知的財産権を許可すれば、私たちの合意は私たちのライセンシーに第三者侵害請求を統制したり、有効性挑戦を正当化することができるかもしれない。したがって、これらの特許および特許出願は、私たちの業務の最適な利益に適合した方法で強制的に実行または弁護されないかもしれない。
もし私たちが第三者に対して法的訴訟を起こして、私たちの製品または候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの特許が無効または強制執行できないと反訴することができる。米国やヨーロッパの特許訴訟では、被告が無効または実行不可能と主張する反訴はありふれている。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないなど、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。実行不可能な断言の理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明を発表したりしたためかもしれない.特許訴訟の間、法律が無効と主張した後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題については、私たちと特許審査員が起訴中に知らない無効な以前の技術がないことを確認することはできない。もし被告が勝訴した法律の主張が無効または実行できない場合、私たちは少なくとも部分的、さらにはすべて、私たちの製品または製品の特許保護を失うだろう
候補者です。もし競争相手が私たちの特許や他の知的財産権を侵害することなく私たちが保護された技術を中心に設計すれば、特許や他の知的財産権も私たちの技術を保護しないだろう。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。証券アナリスト、業界コメンテーター、または投資家がこれらの結果がマイナスだと考える場合、私たちのアメリカ預託証明書の価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者は私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確定であり、私たちの業務成功にマイナスの影響を与える可能性がある。
私たちのビジネスの成功は、私たちの能力にある程度依存し、私たちの未来のパートナーが私たちの製品を開発、製造、マーケティング、販売し、承認されれば、私たちの候補製品は、第三者の特許と独占権を侵害する能力を告発したり、実際に侵害したり、流用したり、他の方法で侵害することはありません。バイオテクノロジーおよび製薬業界では、米国特許商標局および対応する外国特許庁に提起された特許侵害訴訟、妨害、反対および再審手続きを含む特許及び他の知的財産権に関する訴訟や他の手続が多い。私たちはその中で運営される各市場が頻繁で広範な特許と他の知的財産権訴訟に直面していることを計画している。また、バイオ製薬や製薬業界を含む知的財産権に依存する業界の多くは、競争相手に対する優位性を得るための手段として知的財産権訴訟を利用している。われわれがプロポフォールを開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する。一部のクレーム者は私たちよりもはるかに多くの資源を持っている可能性があり、私たちよりも複雑な知的財産訴訟費用をより大きく長時間受けることができるかもしれない。また，特許権の強制執行による特許料の抽出と和解にのみ重点を置いた特許持株会社が我々を対象とする可能性がある。バイオテクノロジーや製薬業界の拡張やより多くの特許の発行に伴い、我々の製品は第三者の知的財産権侵害のクレームを受けるリスクが高まる可能性がある。
私たちは将来的にOhtuvayreと任意の既存または未来の候補製品に関連する知的財産権対抗手続きまたは訴訟の当事者になるか、妨害または派生手続き、許可後審査、USPTOまたは他の司法管轄区の同様の対抗手続きまたは訴訟における当事者審査を含む脅威になる可能性がある。同様に、私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者は、第三者に対して、例えば、第三者によって制御される知的財産権の有効性または範囲に挑戦するような訴訟または訴訟を提起することができる。第三者は、既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて、その是非曲直にかかわらず、侵害請求を私たちに提起するかもしれない。第三者が彼らの特許権を強制的または他の方法で主張するために私たちと訴訟を行うことを選択する可能性があるリスクがある。このような主張に法的根拠がないと考えても、管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効で、強制的に実行可能であり、侵害されていると判断することができ、そのような特許の所有者は、適用された特許によって許可されたか、またはこれらの特許が満了するまで、最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、候補製品を商業化することを阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が、私たちの成分、処方または治療、予防または使用方法のあらゆる面をカバーするために、任意の第三者特許を保有している場合、そのような特許の所有者は、許可証を取得しない限り、またはその特許が満了するまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、適用可能な製品または候補製品を開発し、それを商業化する能力を阻止することができるかもしれない。このような許可は，合理的な条項で提供されない可能性があるか，提供されないか，あるいは非排他的である可能性があり，我々の競合他社が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.
もし私たちがこのような紛争で敗訴した場合、裁判所が私たちが故意に特定の知的財産権を侵害していることを発見した場合、特許事件で3倍の損害賠償金を得る可能性がある損害賠償金の支払いを余儀なくされる可能性がある。私たちまたは私たちの許可者は、Ohtuvayreを商業化することを一時的または永久的に禁止されるか、または関連する知的財産権を使用する米国および/または他の管轄区域で、私たちの製品または候補製品を販売、合併、製造、または使用することができる。可能であれば、私たちはまた、第三者の知的財産権を侵害しないように、私たちの製品や候補製品を再設計することを余儀なくされるかもしれません。これは、私たちの巨額のコストや遅延を招き、あるいは技術的に再設計することができないかもしれません。これらのすべての事件は、私たちが最終的に勝っても、私たちが大量の財務と管理資源を移転する必要があるかもしれません。そうでなければ、私たちは私たちの業務に投入することができます。
さらに、私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者の特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力して、Ohtuvayreまたは任意の既存または未来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権発明権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちは現在、私たちの特許の発明権や私たちの知的財産権の所有権に疑問を提起するクレームを受けていませんが、私たちは将来、元従業員、協力者、または他の第三者が発明者または共同発明者として私たちの特許または他の知的財産権において権利を持っているというクレームを受ける可能性があります。私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求していますが、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することはできないかもしれません。例えば、知的財産権譲渡は自動的に実行されない可能性があり、または譲渡協定が違反される可能性があり、または私たちの候補製品の開発に参加するコンサルタントや他の人の義務衝突によって在庫紛争が生じる可能性があります。訴訟はこれらと他の挑戦在庫のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
知的財産権訴訟は私たちに大量の資源を費やし、私たちの人員の正常な義務に対する注意を分散させるかもしれない。
解決策が私たちに有利であっても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストまたは投資家がこれらの結果が否定的であると考える場合、このような見方は、我々の米国預託証明書の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟や訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動に利用できる資源を減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らの財政資源がはるかに大きいので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効果的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが既存および任意の未来の知的財産権ライセンス、2024年ローン協定、RIPSA、または第三者との任意の他の未来のローン協定の下での義務を履行できなければ、私たちは私たちの業務に重要な権利を失うかもしれない。
私たちはLigandとライセンス契約に署名し、この合意に基づいて、いくつかの知的財産権の許可を得て、私たちの業務に関連するいくつかの特許および特許出願を割り当てられた。私たちは未来に他の許可協定を締結するかもしれない。私たちは未来のどんな許可協定も、様々な職務調査、マイルストーン支払い、特許権使用料、保険、その他の義務を私たちに強要すると予想している。私たちはまた2024年の貸手と2024年の融資協定を締結した。2024年の定期融資の担保は、知的財産権を含むヴェローナ製薬会社と同社のほとんどの資産に対する優先留置権である。我々はまた買手とRIPSAを締結した.RIPSAは私たちの特定の知的財産権に対する第2の優先留置権を保証する。2024年の定期融資およびRIPSAのさらなる説明については、本四半期報告Form 10-Qに含まれる他の部分に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表の付記6-債務を参照されたい。これらの合意によれば、治癒されていない重大な違反は、これらの合意の下での特許権および他の知的財産権を行使する権利を失う可能性があり、製品の開発および商業化への努力を危うくする可能性があります。さらに、私たちの未来の許可者は、私たちに許可されていない知的財産権を持っているか、またはコントロールしているかもしれないので、その是非にかかわらず、私たちは私たちが許可者の権利を侵害しているか、または他の方法で侵害しているというクレームを受けるかもしれない。
私たちは、私たちの製品や候補製品の必要な権利を維持することに成功したり、買収および許可内で当社の業務に重要な他の知的財産権を得ることができないかもしれません。
私たちは現在、特許、特許出願、およびノウハウを含む知的財産権の授権権を持っており、私たちの成功はこれらの権利を維持することにかかっている可能性が高い。私たちの手続きは第三者が持っている独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、私たちがこれらの専有権を取得、許可、維持、または使用する能力にある程度依存するかもしれない。さらに、私たちの製品または候補製品は、効率的に動作するために特定の配合物を必要とする場合があり、これらの配合物の権利は他の人によって保持されている可能性がある。入手できないかもしれませんが、私たちの製品または候補製品に必要な任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権が必要だと思います。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業も魅力的であると考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとっている。これらの老舗会社は私たちより競争優位を持っているかもしれません。それらの規模、現金資源及びより強い臨床開発と商業化能力のためです。
しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた、私たちの投資を適切な見返りを得るための条項に従うことができないか、第三者の知的財産権をタイムリーに許可したり、取得することができないかもしれない。私たちが関心のある知的財産権の許可を得ることができても、私たちは独占的な権利を得ることができない可能性があり、この場合、他の人たちは同じ権利を使用して私たちと競争するかもしれない。もし私たちが受け入れ可能な条項で開発プロジェクトに必要な第三者知的財産権ライセンスを取得することに成功できなければ、私たちはその開発プロジェクトを放棄しなければならないかもしれない。
新たに提案された製品名に対するFDAの承認を得る必要があり、これに関連するいかなる失敗や遅延も、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
米国特許商標局の正式商標登録を取得したか否かにかかわらず、将来の候補製品で使用される任意の固有名は、FDAの承認を得る必要があると考えられている。FDAが提案した製品名を審査する際には，他の製品名との混同による医療ミスの可能性も考慮されており，提案された名称が空想しすぎたり，誤って独自の有効性や成分を示唆したり，製品の効果を誇張したり，リスクを最小限に抑えたり，製品適応を拡大したり，実証されていない優位性を示唆したりすることも考えられる
FDAが私たちが提案したどんな製品名にも反対すれば、私たちは私たちの候補製品のために代替名を採用することを要求されるかもしれない。代替名称を採用すれば、候補製品の任意の既存商標出願の利点を失う可能性があり、適用商標法の資格に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な製品名を識別するために多くの追加資源が必要となる可能性がある。私たちは新しい商標のための成功したブランド表示をタイムリーにまたは根本的に確立できないかもしれないが、これは候補製品を商業化する能力を制限するだろう
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは私たちの興味のある市場で知名度を確立することができず、私たちの競争地位は不利な影響を受けるかもしれない。
私たちはすでにいくつかの地域に商標を登録し、他の地域で私たちの業務及び製品及び候補製品のための商標登録を申請しました。私たちは私たちに非常に重要だと思う地域で私たちの商標名のために商標保護を受けることができないかもしれない。もし私たちが商標を登録すれば、私たちの商標出願は商標登録手続きで拒否されるかもしれない。私たちはこのような拒否に答える機会があるにもかかわらず、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。さらに、我々の任意の商標または商号は、登録または未登録にかかわらず、疑問、反対、侵害、キャンセル、回避、または汎用商標として宣言されるか、または他の商標の侵害と判定される可能性がある。私たちはこれらの商標と商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場で潜在的な協力者や顧客の知名度を確立するために必要です。長期的には、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。他のエンティティが異なる司法管轄区域で私たちの商標と類似した商標を使用したり、私たちの商標に対して優先的な権利を持っている場合、私たちが世界各地で現在の商標を使用することを妨害する可能性があります。
もし私たちがOhtuvayreと私たちの任意の候補製品をカバーする特許期間を延長するために、ハッジ-ワックスマン修正案と同様の非米国立法の保護を得なければ、私たちの効果的な競争能力は損なわれるかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。Ohtuvayre物質からなる発行された特許は2020年に満期になり、私たちの他の発行された特許は2031年から2041年まで満了し、このような特許の任意の利用可能な特許の延期に応じて決定される。もし我々の未決特許出願が特許発行された場合，それによって生成された特許は2031年から2044年の間に満期になると予想される.様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。Ohtuvayreをカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が満了すると、私たちは模倣薬を含む競争薬からの競争に直面する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
1984年の“医薬品価格競争と特許期限回復法”(“ハッジ·ワックスマン改正案”)およびEUの類似立法によると、我々のOhtuvayre米国特許は、限られた特許期間を延長する資格がある可能性がある。Hatch-Waxman修正案は、製品開発およびFDA規制審査中に失われた有効特許期間の補償として、承認された製品をカバーする特許を最大5年間延長することを可能にする。しかし、もし私たちが適用範囲内で申請しなければ、私たちは延期されないかもしれない
最終期限、関連特許が満期になる前に出願されていないか、または適用要件を満たしていない。しかも、延期の長さは私たちが要求したものより短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちはその製品に対して特許権を行使することができる期限が短縮され、競争相手はより早く承認され、競争製品市場に入るかもしれません。したがって、私たちは適用製品からの収入が減少する可能性があり、大幅に減少するかもしれない。
後発医薬品メーカーはまた、ハッジ·ワックスマン法案に基づいてブランド薬の特許に挑戦することができる。後発薬製造業者が市販薬の模造バージョンの承認を求めるために新薬出願(ANDA)をFDAに提出する場合、オレンジブックに記載されている参照して記載された薬物の特許を特定の認証を行わなければならない。オレンジブックは、革新者製薬会社がその医薬製品またはこれらの製品の使用をカバーすると主張する特許を示し、第4段落の認証は、オレンジブックに記載された特許(S)の有効性または実行可能性に対する法的挑戦である。模倣薬出願人が第4段落の認証を行った場合、彼らはまた、特許所有者およびNDA(新薬出願)保持者に通知しなければならず、彼らは、第4段落の認証を有するANDAを提出し、特許が無効または侵害されていない詳細な理由を提供する。当事者が特許訴訟を行っている間、第4項の認証をトリガすることができるANDAの法定承認を30ヶ月間猶予することができ、訴訟がより早く解決されない限り、後発薬出願人又は裁判所に別途命令があることに有利である。この過程は後発薬の承認経路の1つの重要な方面である可能性があり、模造薬が市場に入る時間に影響する可能性がある。
私たちは特定の特許に対して限られた地域保護しか有しておらず、特定の管轄区域で困難に直面している可能性があり、これはこれらの管轄区域における私たちの知的財産権の価値を弱めるかもしれない。
私たちは一般的にイギリスで私たちの最初の特許出願を提出するか、または優先的に申請する。知的財産権局。特許協力条約(PCT)に基づく国際出願は、通常、優先権出願後12ヶ月以内に提出される。PCT出願によれば、国および地域特許出願は他の管轄区域に提出される可能性があり、候補製品はこれらの管轄区で上場または製造される可能性があると考えられる。今まで、私たちは特許保護を提供する可能性のあるすべての国と地域の司法管轄区域で私たちの製品に特許保護を申請していません。世界のすべての国で特許を申請、起訴、保護する費用は目を引くほど高く、私たちのアメリカ以外のいくつかの国での知的財産権はアメリカほど広くないかもしれない。しかも、私たちは付与される前に国と地域の特許出願を放棄することに決定するかもしれない。各国または地域特許の付与手続は、特定の法ドメインにおいて、出願が関連特許庁によって拒絶され、他の法ドメインによって承認される可能性がある独立した手続である可能性がある。例えば，他の国と異なり，中国の方が特許性に対する要求が高く，特に主張されている薬物の医療用途の詳細な説明が求められている。さらに、模倣薬製造業者または他の競争相手は、私たちまたは私たちのライセンシーの特許の範囲、有効性、または実行可能性に疑問を提起し、私たちまたは私たちのライセンシーに複雑で長く、高価な訴訟、または他の訴訟を要求するかもしれない。後発薬メーカーは私たちの製品の模造薬バージョンを開発し、承認を求めて発売することができる。同様に一般的な場合は、国によって同じ候補製品または技術の特許保護範囲が異なる可能性があることである。
競争相手は、私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で、私たちまたは私たちの許可者または協力者の技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちまたは私たちの許可者または協力者が特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの候補製品と競争する可能性がありますが、私たちと私たちの許可者または協力者の特許または他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
いくつかの司法管轄区の法律は知的財産権の保護程度はアメリカとEUの法律或いは規則に及ばず、多くの会社はこれらの司法管轄区の保護とこのような権利を保護する時に巨大な困難に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護の実行を支持しておらず、これは、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを困難にするかもしれない。外国の管轄区域で私たちの特許権の訴訟を強制的に執行することは、成功するかどうかにかかわらず、巨額のコストを招く可能性があり、業務の他の方面への私たちの努力と注意力を移転させ、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。また、私たちが予想している重要な市場で私たちの知的財産権を保護するつもりですが、候補製品をマーケティングしたいかもしれないすべての司法管轄区域で同様の努力を開始したり維持したりできることを保証することはできません。したがって、これらの国で私たちの知的財産権を保護する努力は十分ではないかもしれませんが、これはすべての予想される候補製品の中で商業化に成功する能力に悪影響を及ぼす可能性があります
重要な海外市場です。私たちまたは私たちの許可者が知的財産権の保護に困難に直面したり、他の理由でこれらの管轄地域の業務に重要な知的財産権を効果的に保護できない場合、これらの権利の価値は低下する可能性があり、私たちはこれらの管轄区域の他の人からの追加的な競争に直面する可能性がある。
一部の国には強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。さらに、いくつかの国は、政府機関または政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちのいかなる許可者も私たちの業務に関連する任意の特許の許可を第三者に付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性があります。
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する将来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。以下の例は例示的である
•他の会社は、私たちの製品または候補製品と同じまたは同様の化合物を製造することができるかもしれないが、これらの化合物は、私たちが所有または独占的に許可された特許請求の範囲内にはない
•第三者の特許は、私たちの製品または候補製品を開発または商業化する能力を弱めるかもしれない
•私たちまたは私たちのライセンシーまたは任意の未来の戦略的パートナーは、私たちが所有または独占的に許可された発行特許または係属特許出願によってカバーされた発明を実践する最初の概念または減少した会社ではないかもしれない
•私たちまたは私たちのライセンシーまたは任意の未来の協力者は、私たちのいくつかの発明をカバーする特許出願を最初に提出した人ではないかもしれない
•他の人は私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を開発したり、私たちの任意の技術を複製したりすることができる
•私たちが処理している特許出願は発行された特許を生成しない可能性がある
•私たちが所有または独占的に許可された発行された特許は、競争優位性を提供してくれないかもしれないし、競争相手の法的挑戦のために無効または実行不可能と認定される可能性がある
•私たちの競争相手は特許権のない国で研究や開発活動を行い、これらの活動から学んだ情報を利用して競争力のある製品を開発し、私たちの主要な商業市場で販売するかもしれません
•私たちの候補製品または技術を使用して製造またはテストを行ってくれる第三者は、適切な許可を得ることなく他人の知的財産権を使用することができる
•私たちは他の特許を申請できる技術を開発しないかもしれない。
特許法または特許法の変更は、私たちの製品または任意の既存または未来の候補製品を保護する能力を弱めるために、特許の全体的な価値を低下させる可能性がある。
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を取得し、実施することは技術複雑性と法律複雑性にも関連する。したがって、生物製薬特許を取得して実行することは高価で、時間と固有の不確実性だ。また、2011年9月16日に採択された米国発明法やAIAは、米国特許制度の大きな変化を招いた。
AIAによる重要な変化の1つは、2013年3月16日から、米国が同一発明の異なる当事者に2つ以上の特許出願を提出することを要求した場合、どちらの特許を付与するかを決定する“先行出願”制度に移行することである。したがって、その日の後であるが、私たちの前に米国特許商標局に特許出願を提出した第三者は、たとえ第三者が発明を行う前に発明をしていても、私たちの発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願を提出するまでの時間を知ることを要求するが、状況は私たちの発明に関する特許出願を迅速に提出することを阻止するかもしれない。
AIAが導入した他のいくつかの変化は、特許権者が特許侵害訴訟を提起できる範囲を制限することと、USPTOで任意の発行された特許に挑戦する機会を第三者に提供することとを含む。これは2013年3月16日までに発表された特許であっても、私たちのすべてのアメリカ特許に適用される。証拠基準が低いからです
USPTO訴訟では、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準と比較して、第3者は、USPTO手続きにおいて、USPTOが権利要求を無効とするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。
したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.友邦保険が我々の業務運営にどのような影響を与えるかは不明である(あれば)。しかしながら、AIAおよびその実施は、私たちまたは私たちのライセンシーまたはパートナーの特許出願をめぐる起訴、ならびに私たちまたは私たちのライセンシーまたはパートナーの発行された特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。
さらに、米国最高裁判所は近年、いくつかの特許事件に対して裁決を下しているか、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.国会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、新しい特許を獲得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある。同様に、近年、欧州特許法の複雑性と不確実性も増加している。しかも、欧州特許制度は起訴中に許可された修正タイプの面で相対的に厳しい。これらの法律法規を遵守することは、私たちが将来私たちの業務に重要かもしれない新しい特許を得る能力を制限するかもしれない。
最終的に，統一特許と統一特許裁判所(UPC)制度は2023年6月1日に欧州で実施された。この新しい制度はヨーロッパの競争相手に対抗するために特許権を保護し実行する能力に不確実性をもたらすかもしれない。UPCによれば、デフォルトの場合、すべての欧州特許は、欧州特許パッケージを承認する前に発表された特許を含み、自動的にUPCの管轄に属する。UPCは、私たちの欧州特許を集中的に撤回し、競争相手が汎ヨーロッパ禁止を獲得する可能性を可能にするための新しいフォーラムを提供した。UPCが認める特許権の範囲と提供される特許救済措置の力を知るのに数年かかるだろう。EU特許セットによると、私たちは裁判所が存在する7年前に私たちの特許をUPCから離脱することを選択する権利があるだろうが、そうすることは私たちが新しい統一裁判所の利点を達成することを阻止するかもしれない。
従業員や他の人と締結された秘密保持協定は、ビジネス秘密の漏洩を防ぐのに十分ではない可能性があり、他の固有情報を保護することもできない可能性がある。
私たちは、独自のビジネス秘密、秘密のノウハウ、および非特許のノウハウが私たちのビジネスに重要であると考えています。私たちは、特に特許保護が価値が限られていると考えられる場合、商業秘密または機密技術によって私たちの技術を保護するかもしれない。しかし、商業秘密と機密技術は機密として維持することは難しい。
このような情報を競争相手から開示されたり盗んだりしないようにするために、私たちの政策は、私たちの従業員、コンサルタント、請負業者、コンサルタントが私たちと秘密協定を締結することを要求することです。私たちはまた、私たちの情報技術システムの実体と電子セキュリティを維持するために、私たちの資料、商業秘密、そしてノウハウの完全性とセキュリティを保障するために努力しています。許可されていない使用と開示を監視することは困難であり、私たちはまた私たちのノウハウを保護するために私たちが取った段階が有効かどうか分からない。私たちは私たちの商業秘密と他の固有と機密情報が漏洩されないという保証もなく、競争相手が他の方法で私たちの商業秘密を取得しないという保証もない。しかしながら、現従業員または元従業員、コンサルタント、請負業者、およびコンサルタントは、競争相手に私たちの機密情報を意図的にまたは意図的に開示することができず、機密情報を無許可に開示することができない場合に十分な救済措置を提供できない可能性がある。第三者に商業秘密および/または機密技術の不法取得および/または使用を強制的に要求することは、高価で、時間的であり、予測不可能である。秘密保持プロトコルの実行可能性は管轄地域によって異なる.さらに、もし競争相手が私たちの任意の商業秘密を合法的に取得または独立して開発すれば、私たちはその競争相手がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がなく、これは私たちの競争地位を損なう可能性がある。また，我々のビジネス秘密を守るための手順が不十分であると考えられれば，第三者による商業秘密の流用に対抗する十分な追跡権がない可能性がある.
ビジネス秘密および秘密を取得または維持できなかったノウハウ貿易保護は、私たちの競争的地位に悪影響を及ぼす可能性がある。また、我々の競争相手は、実質的に同等の独自情報を独立して開発することができ、さらにはこれらの情報について特許保護を申請することができる。もしこのような特許保護に成功すれば、私たちの競争相手は私たちの商業秘密および/または機密技術の使用を制限するかもしれない。
私たちは、私たちの従業員や私たちが彼らの知的財産権を流用したと主張したり、私たち自身の知的財産権の所有権を要求したりする第三者のクレームを受けるかもしれない。
私たちの多くの従業員は、私たちの高級管理者を含めて、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他の生物製薬会社に雇われていた。その中の一部の従業員は以前の仕事に関連した所有権、秘密とスポーツ禁止協定に署名した。私たちは、私たちの従業員が私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちまたはこれらの従業員は、商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような従業員の前雇用主の機密情報または知的財産を使用または開示している疑いを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。
もし私たちがこのようなクレームを起訴または弁護しなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、私たちは貴重な知的財産権や人員を失ったり、損害を受けたりする可能性がある。このような知的財産権は第三者に付与することができ、私たちの技術や製品を商業化するためには第三者から許可を得る必要があるかもしれない。そのような許可は商業的に合理的な条項や根本的に存在しないかもしれない。このようなクレームの起訴や抗弁に成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費および年会費は、特許有効期間内にいくつかの段階に分けて米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願が放棄または失効される可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答することができなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することを含む。もし私たちまたは私たちの許可者または協力パートナーが私たちの製品または候補製品をカバーする特許および特許出願を維持できなかった場合、私たちの競争相手は市場に参入する可能性があり、これは私たちの競争地位を損なうことになり、Ohtuvayreまたは任意の既存または未来の候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性がある。
情報技術に関するリスク
私たちの情報技術システム、および私たちがサービスを提供してくれたり、他の方法で協力してくれるメーカー、サプライヤー、その他の第三者のシステムは、故障やセキュリティホールに遭遇する可能性があり、これは私たちの運営を分散させ、私たちの研究開発や商業化活動の遅延を招き、私たちの業務、運営、財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります
私たちの通常の業務プロセスでは、私たちと私たちは、私たちの臨床試験被験者と従業員の知的財産権、臨床試験データ、独自の業務情報および個人識別情報(総称して“機密情報”と呼ぶ)を含む、私たちの臨床試験対象および従業員の知的財産権、臨床試験データ、独自の業務情報および個人識別情報(総称して“機密情報”と呼ぶ)を含む、我々と他の方法で協力し、敏感なデータを収集し、格納するための製造業者、サプライヤー、および第三者第三者ネットワークを提供する。秘密情報のセキュリティ処理、維持、そして伝送は私たちの運営に必須的だ。当社の情報技術および他の内部インフラシステムは、会社のファイアウォール、サーバ、レンタル回線、インターネット接続、および私たちがサービスを提供してくれたり、他の方法で協力してくれる製造業者、サプライヤー、他の第三者のシステムを含み、体系的な障害のリスクに直面しており、これは私たちの運営を乱す可能性があります。これらの情報技術と他の内部インフラシステムの可獲得性は重大な中断が発生し、私たちの協力中断を招き、研究開発と商業化活動が遅延する可能性がある
さらに、我々の情報技術システムおよび我々の第三者サービスプロバイダ、戦略パートナーおよび他の請負業者またはコンサルタントのシステムは、コンピュータウイルス、マルウェア(例えば、恐喝ソフトウェア)、誤った構成、“エラー”または他の脆弱性、自然災害、テロ、戦争、電気通信および電気故障、ハッカー、ネットワーク攻撃、ネットワーク釣り攻撃および他の社会工学計画、悪意のコード、従業員の窃盗または乱用、人為的エラー、詐欺、サービス拒否攻撃またはサービス降格、複雑な民族国家および民族国家によってサポートされる行為者、または本組織内部システムにアクセスする権利を有する者、または本組織内部システムにアクセスする権利のある者の不正アクセスまたは使用の損害、攻撃または中断を受けやすい。情報技術への攻撃
システムの頻度，持久度，成熟度，強度が増加しており，広範な動機や専門知識を持つ複雑で組織的な団体や個人が行っている.持続的な混合作業環境のため、私たちはインターネット技術への依存と私たちの遠隔作業の従業員の数のために、サイバー犯罪者の抜け穴を利用するためのより多くの機会を作るかもしれないので、より多くのネットワークセキュリティリスクに直面する可能性がある。さらに、不正アクセスまたはシステム破壊または撹乱のための技術はしばしば変化し、通常、ターゲットに対して攻撃が開始されるまで識別されるため、これらの技術を予測したり、十分な予防措置を実施することができない可能性がある。私たちはまたセキュリティホールに遭遇する可能性があり、このような抜け穴は長い間発見されないかもしれない。発見されても、攻撃者が法医学証拠の検出を回避し、検出を回避し、除去し、または混同するためのツールおよび技術を使用するために、事件または違反行為を十分に調査または修復することができない可能性がある。私たちと私たちの製造業者、サプライヤー、および他の重要な第三者のネットワークセキュリティリスク管理計画およびプロセスは、ポリシー、制御、またはプログラムを含めて、私たちのシステム、ネットワーク、および機密情報を完全に実施、遵守、または効果的に保護することも保証されません。
私たちは、私たちの重要な第三者(例えば、協力者)とセキュリティ対策を実施しているにもかかわらず、私たちの情報技術およびインフラは、ハッカーまたは内部非行者の攻撃、人為的ミス、技術的脆弱性、違反、または他の中断による侵入を受けやすいかもしれない。私たちと私たちの特定のサービス提供者たちは時々ネットワーク攻撃とセキュリティ事件の影響を受ける。私たちが知っている限り、私たちは今まで何の重大なセキュリティホールも経験していないが、このようないかなる脆弱性も、私たちの情報技術システムに危険を及ぼす可能性があり、そこに格納された機密情報がアクセス、公開、開示、紛失、または盗まれる可能性がある。このようなアクセス、開示、または他の情報損失は、法的クレームや訴訟、個人データのプライバシーを保護する法的責任、規制処罰、私たちの運営を妨害し、私たちの名声を損なう可能性があり、人々が私たちおよび私たちの臨床試験を行い、候補製品を商業化する能力に自信を失うことを招き、これは私たちの名声に悪影響を与え、私たちの候補製品の臨床開発と商業化を延期する可能性がある。我々または第三者システムまたは機密情報の利用可能性、完全性またはセキュリティへのいかなる悪影響も、法的クレームまたは訴訟(例えば、集団訴訟)、規制調査および法執行行動、罰金および処罰、既存または将来の顧客の負の名声の影響を失うこと、および/または重大なイベント応答、システム回復または修復、および将来のコンプライアンスコストをもたらす可能性がある。いかなる損失、費用、または債務は、任意のまたはすべての適用保険証の保証範囲内にない場合があり、またはその保証範囲を超える可能性がある。
従業員の事務と管理成長に関するリスク
私たちの未来の成長と競争能力は私たちが重要な人員を維持し、より多くの合格者を募集する能力にかかっている。
私たちの成功は私たちの肝心な管理者、科学と技術者の貢献に依存して、彼らの中の多くの人は私たちに助けを提供して、アンテフェンタリンと関連技術の方面で豊富な経験を持っています。私たちの主な管理者には、CEO David、マーク·ハーン最高財務責任者、アンドリュー·フィッシャー、キャサリン·リカルド、キャロライン·ディアス最高経営責任者、クリストファー·マーティン、タラ·ロット最高開発責任者が含まれています。重要な人員の流出は私たちの商業化努力と研究開発活動に影響を及ぼすかもしれない。そのほか、生物製薬と製薬分野の合格人材に対する競争は非常に激しく、私たちの未来の成功は私たちが高技能科学、技術と管理従業員を誘致、維持と激励する能力にかかっている。私たちは他の会社、大学、公共、民間研究機関、そして他の組織からの人員競争に直面している。私たちの採用と維持努力が将来成功しなければ、Ohtuvayreの商業化目標と私たちの候補製品開発目標を達成し、より多くの資本を集め、私たちの業務戦略を実施することは難しいかもしれません。
私たちは私たちの開発、規制、商業、販売、マーケティング、精算、流通能力を拡大し続けているので、私たちは私たちの成長を管理する上で困難に直面するかもしれません。これは私たちの運営を混乱させるかもしれません。
私たちの従業員の数と業務範囲は著しく増加しており、特に商業運営と販売、マーケティング、精算、流通分野である。この成長を制御するためには、私たちの管理、運営、財務制度を継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのように増加した会社を管理する上での経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理することができず、より多くの合格者を募集し、訓練することもできないかもしれません。♪the the the
私たちの業務を拡大することは大きなコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある。
アメリカの預託証明書に関連するリスクは
我々の普通株式(米国預託証明書に代表される普通株を含む)を持ついくつかの株主、取締役会メンバー、上級管理職は私たちに重大な支配権を行使することができるかもしれない。
当社の株主総会に出席する人数に応じて、当該等株主は単独又は集団投票にかかわらず、当該等の株主総会が決定した結果を決定又は顕著に影響することができる。50%を超える株主または株主団体の出席を制御し、私たちの株主総会で投票するには、取締役会のメンバーの任命、私たちの資本構造に関連するいくつかの決定、およびいくつかの重大な会社取引の承認を含む、簡単な多数の採択を必要とする任意の株主決議を制御することができる。他の結果を除いて、このような所有権集中は制御権変更を延期または阻止する効果がある可能性があるため、私たちのアメリカ預託証明書と普通株の市場価格にマイナスの影響を与える可能性がある。
私たちは予測可能な未来に私たちのアメリカ預託証明書や普通株に現金配当金を支払わないと予想されているので、資本付加価値(あれば)は私たちのアメリカ預託株式保有者と株主の唯一の収益源になり、彼らは決して投資から見返りを得ないかもしれない。
英国の現行法律によると、会社の累計実現利益は、その累積達成損失(非合併ベース)を超えてこそ配当金を支払うことができる。したがって、配当金を発行する前に、私たちは分配可能な利益を持っていなければならない。私たちは過去に私たちの普通株に配当金を支払ったことがない。私たちは収益を維持して、私たちの業務のために、予測可能な未来に現金配当金を支払わないつもりです。したがって、私たちのアメリカ預託証明書または普通株の資本増価(あれば)は、私たちのアメリカ預託株式保有者と株主の予測可能な未来における唯一の収益源となり、もし彼らが購入時の価格以上の価格で保有するアメリカ預託証明書または普通株を売却できなければ、彼らの投資は損失を受けるだろう。現金配当金を求める投資家は私たちのアメリカ預託証明書や普通株を購入してはいけません。
私たちのアメリカ預託証明書保持者は、私たちの普通株式保有者と同じ投票権を持っていないかもしれないし、彼らの投票権を行使するために投票材料をタイムリーに受け取ることができないかもしれない。
私たちのアメリカ預託証明書所持者は私たちのアメリカ預託証明書が証明した普通株に関する投票権を個人名義で行使することはできません。我々の米国預託証明書所持者は，その代表として預託管理人を指定し，その米国預託証明書に代表される普通株に付随する投票権を行使している.私たちの米国預託証明書保持者は、管理機関に投票を指示するために投票材料をタイムリーに受け取ることができない可能性があり、彼らまたはブローカー、取引業者、または他の第三者によってその米国預託証明書を持っている人は投票権を行使する機会がないかもしれない。さらに、保管人は、いかなる採決指示、いかなる採決方法、または任意のそのような採決を実行できなかった効果に対しても責任を負わないであろう。したがって、もし私たちのアメリカ預託証明書の所持者が要求通りに投票しなければ、彼らは投票権を行使できないかもしれないし、追徴権もないかもしれない。しかも、私たちのアメリカ預託証明書の保有者は株主総会を開くことができないだろう。
もし私たちのアメリカ預託証明書所有者に普通株を提供することが不法または非現実的であれば、私たちのアメリカ預託証明書所有者は、私たちのアメリカ預託証明書によって代表される私たちの普通株の分配またはそのいかなる価値も得ることができない。
私たちアメリカ預託証券の受託者は、私たちの普通株式または他の預金証券から受け取った現金配当金または他の分配を、私たちのアメリカ預託証明書所持者に支払うことに同意し、その費用と費用を差し引いた。私たちのアメリカ預託証明書の保有者は、そのアメリカ預託証明書に代表される私たちの普通株式数の割合でこれらの分配を受けます。しかし、預託機関と締結された預金協定に規定されている制限により、我々の米国預託証明書保持者に流通を提供することは不法または非現実的である可能性がある。私たちは私たちのアメリカ預託証明書、普通株式、権利、または他のものを私たちのアメリカ預託証明書所有者に配布することを可能にする他の行動を取る義務はない。これは、もし私たちのアメリカ預託証明書所有者に分配を提供することが不法または非現実的であれば、彼らは私たちの普通株式に対する私たちの分配や彼らから得られたいかなる価値も受けないかもしれないということを意味する。このような制限は私たちのアメリカ預託証明書の価値に大きな悪影響を及ぼすかもしれない。
私どものアメリカ預託証明書保持者はそのアメリカ預託証明書を譲渡する際に制限される可能性があります。
アメリカ預託証明書は預かり人の帳簿に譲渡することができます。しかし，保管人は，職務遂行に関与していると考えられる場合には，その譲渡帳簿を随時あるいは随時閉鎖することができる。さらに、私たちの帳簿または係の帳簿が閉鎖されたとき、係の者は、通常、米国の預託証明書の交付、譲渡または登録の譲渡を拒否することができ、または、私たちまたは係の人が、任意の要求によってそうすることが望ましいと思う場合、委託者は、そのようなことを拒否することができる
法律または任意の政府または政府機関に基づいて、または預金協定の任意の規定に基づいて、または預金協定の条項に従った任意の他の理由による。これらの譲渡制限は私たちのアメリカ預託証明書の価値に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの株主の権利はアメリカの会社の株主に通常提供される権利とは異なるかもしれない。
私たちはイギリスの法律登録に基づいて設立された。普通株式所有者の権利、及びアメリカ預託証明書所有者のいくつかの権利は、2006年の会社法の規定、及び著者らの組織定款を含むイギリスの法律によって管轄されている。これらの権利はいくつかの重要な点で典型的なアメリカ会社の株主権利とは異なる。したがって、私たちの普通株式またはアメリカ預託証明書の投資家は、彼らがアメリカ会社に投資した場合と同じ保護または権利を有していないかもしれない。これは私たちのアメリカ預託証明書のこのような投資家に対する魅力を低下させ、それによって私たちのアメリカ預託証明書の価値を損なうかもしれない。
アメリカの民事責任に対するクレームは私たちに強制的に施行できないかもしれない。
私たちはイギリスの法律登録に基づいて設立された。私たちのほとんどの資産はアメリカ以外に位置している。私たちのほとんどの上級管理職と取締役会はアメリカ以外に住んでいる。したがって、投資家は、米国内でこれらの人に法的手続き文書を送達することができないか、または米国連邦証券法民事責任条項に基づく判決を含む、米国裁判所で得られた彼らまたは私たちに不利な判決を実行することができないかもしれない。
アメリカとイギリスです。現在、民商事判決(仲裁裁決を除く)の承認と執行を規定する条約はない。したがって、米国裁判所が下した最終支払い判決は、米国証券法に完全に基づいているか否かにかかわらず、自動的にイギリスで認められたり強制的に執行されたりすることはない。しかも、イギリスができるかどうかは定かではない。裁判所はイギリスで提起されたオリジナル訴訟を受理するだろう。アメリカまたはアメリカのどの州の証券法に基づいて私たちまたは私たちの役員または上級管理職に訴訟を起こします。アメリカの裁判所で得られた私たちに不利ないかなる最終的かつ決定的な金銭判決もイギリスの裁判所が処理するだろう。訴訟自体の原因として，通常法により債務として訴訟が提起されているため，何らかの要求を満たせば，これらの問題を再審する必要はない。米国証券法民事責任条項に基づく判決が，これらの要求に適合しているかどうかは，このような法律に基づいて金銭損害賠償が処罰となるかどうかを含む，このような裁決を下す裁判所の問題である。もしイギリスの裁判所が米国の判決に基づいて支払うべき金額について判決を下した場合、イギリスの判決は通常この目的に使用可能な方法で実行されるだろう。このような方法は一般的にイギリスの裁判所が強制執行の方法を適宜規定することを可能にする。
したがって、アメリカの投資家は、私たちまたは私たちの上級管理職、取締役会、または本明細書で言及したいくつかのイギリスに住む専門家に強制的に実行することができないかもしれない。または米国以外の他の国のいずれかが米国裁判所で得た民事·商事判決は、米国連邦証券法による判決を含む。
もし私たちが効果的な財務報告内部統制制度を維持できなければ、私たちは私たちの財務結果を正確に報告したり、不正を防止することができないかもしれない。したがって、株主は私たちの財務や他の公開報告に自信を失う可能性があり、これは私たちの業務と私たちのアメリカ預託証明書の取引価格を損なうことになる。
財務報告に対する効果的な内部統制は、信頼できる財務報告を提供するために必要であり、適切な開示制御や手順とともに詐欺を防止することを目的としている。必要な新しい制御措置や改善された制御措置を実施できなかったり、実行中に遭遇した困難は、私たちの報告義務を履行できない可能性があります。さらに、第404条に基づいて実施される任意のテスト、または私たちの独立公認会計士事務所がその後に行う任意のテストは、財務報告の内部統制における私たちの欠陥を明らかにすることができ、これらの欠陥は、重大な弱点と考えられるか、または私たちの財務諸表を前向きまたは追跡的に変更する必要がある場合があり、またはさらなる関心または改善が必要な他の分野を発見することができる。FDAがOhtuvayreを承認した後もビジネス会社への移行を続けるにつれて、私たちの財務報告に対する内部統制はより複雑になる可能性があり、これは私たちの将来の内部統制に欠陥がある可能性を増加させるかもしれない。内部統制不足は、投資家が私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性もあり、これは私たちのアメリカ預託証明書の取引価格に負の影響を与える可能性がある。
税収に関するリスク
私たちの税率の変化、いくつかの税金控除または減免を得ることができない、または追加の税金負債や評価に直面することは、私たちの収益力に影響を与える可能性があり、税務機関の監査は、前のいくつかの時期の追加税金支払いをもたらす可能性がある。
新しい収入、販売用途、または他の税金法律、法規、規則、法規または条例は、いつでも公布されるか、または私たちに不利な解釈、変更、修正、または適用される可能性があり、これらはいずれも、私たちの業務運営および財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは今のところ、これらの変化が起こるかどうかを予測できません。そうすれば、私たちの業務に最終的な影響を与えます。これらの変化が関連する不確実性の結果を含む負の影響を与える場合、これらの変化は、私たちの業務、財務状況、運営結果、およびキャッシュフローに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
我々は，様々な適応や投与方法のためのイソフェンタリンの開発を含む研究·開発活動を行っているが，現在イギリスで利益を得ている。イギリス税務と税関総署(HMRC)、中小企業研究開発減免或いは中小企業研究開発減免から来て、現在イギリスに対する減免を提供している。会社税です。
全体的に、中小企業の研究開発減免には、(A)資格に適合した中小企業がイギリスでの年間利益から資格に合った総支出の186%を差し引くことを許可する2つの要素が含まれている。会社税(減額額は86%、通常の100%減額に加え)、あるいは中小企業研究開発付加減額、および：(B)イギリスには十分な利益がない。会社の税目は中小企業の研究開発付加控除を十分に利用するために、超過した部分(“払戻可能損失”)は将来の課税利益を相殺するために繰り越すことができ、あるいは現在当該などの払戻可能な損失の10%に相当する税収相殺は現金で受け取ることができ、あるいは中小企業の研究開発税収は控除することができる。
HMRCが制定した基準によると、私たちの研究開発活動に関連する支出の一部は、臨床試験、製造、コンサルタントと給料及び関連コストを含むが運営に限定されず、中小企業の研究開発追加控除を受ける資格がある。HMRCの基準によると、私たちがこれによって発生した返還可能な損失は現在中小企業の研究開発税収控除を受ける資格がある。
2023年12月31日と2022年12月31日までの年次財務諸表に、それぞれ230ドル万と860万ドルの中小企業研究開発税収控除を記録した。私たちは2024年6月に2022年12月31日までの年度に関する融資を受けた。HMRCの基準によると、2024年12月31日までの年度に2023年12月31日までの年度に関する信用を受け取る予定です。
イギリスS中小企業研究開発救済制度の変化は私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。2023年秋の声明ではイギリスは政府は単一の研究開発猶予制度を導入し、現行の“研究開発援助計画”と中小企業の研究開発猶予計画を合併することを実証した。立法草案によると、提案された信用金利は条件に合った支出の20%であり、信用自体はイギリスによって制限されている。会社税です。したがって、信用限度額は適用されたイギリスの為替レートから減算されるだろう。会社税(現在の主要税率は25%)は、新たな研究開発減免制度の目的にもかかわらず、赤字会社に適用される名目税率は19%の低い税率に設定される。したがって、提案された制度とイギリスの現在の為替レートに基づいて。会社税、利益企業はイギリスの主要な税率で徴収します。会社税は実際に合格支出の15%の免除を受けるが、赤字企業は16.2%の免除を受ける。提案された立法には研究開発減免の制限も含まれており、会社が研究開発活動を第三者に請け負ったり、外部から提供された労働者の費用を支払う場合、納税者はイギリスで仕事をしている場合にしか減免を申請することができない。提案によると、イギリス以外で唯一許可された支出。地理的、環境的、または社会的条件のためにイギリスでは存在しないか、または複製できないために必要な活動に使用される。提案された立法には、研究開発活動を第三者に下請けすることに関する新しいルールも含まれている
また、2024年4月1日以降に開始される会計期間において、研究開発密集損失の中小企業計画のハードル(おおむね、合資格の研究開発支出が総支出に占める割合)は30%となることを提案している。そのため、資格に符合する研究開発費が総支出の30%以上を占める赤字中小企業は、86%の増額減額と14.5%の返済可能な信用を申請することができる。
新しいイギリスが提案されました研究開発税収減免制度は、2024年4月1日以降の会計期間に適用される。新制度の立法はまだ決定されていないので、私たちの財務状況への影響を完全に理解することはできませんが、計画の提案変化および/または任意のさらなる変化は私たちの財務状況、経営業績、あるいはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性があります
もし私たちが受動的な外国投資会社に分類されれば、いくつかの不利なアメリカ連邦所得税の結果はアメリカの保有者に適用される可能性がある。
我々の収入と資産構成および2023年12月31日までの納税年度の資産価値から，2023年12月31日までの納税年度には，米国連邦所得税目的に採用されている受動外国投資会社(“PFIC”)であると考えられる。しかし、過去のいかなる納税年度、2024年12月31日までの納税年度、または将来のいかなる納税年度にもPFICの地位に関する保証を提供することはできません。もし私たちがいかなる課税年度にアメリカの所有者(以下のように定義する)に分類されれば、私たちの普通株を保有するいかなる納税年度も
私たちの普通株式または米国預託証明書を販売する場合、いくつかの不利な米国連邦所得税結果は、(I)私たちの普通株式または米国預託証明書を売却する任意の収益の全部または一部を一般収入とみなすこと、(Ii)収益に繰延利息費用を適用し、特定の配当金を受け取ること、および(Iii)特定の報告要件を遵守する義務を含む、米国連邦所得税結果に適用される可能性がある。私たちは私たちが上記の申告と納税義務を履行するために必要かもしれない情報をどのアメリカの所有者にも提供する保証はありません。
非米国企業は、(I)総収入の75%以上が受動的収入または(Ii)50%以上の資産価値(一般に四半期平均値で決定される)から生成されるか、または受動的収入を生成するために保有される資産からなる任意の納税年間において、通常PFICとみなされる。これらのテストの場合、受動的収入には、配当金、利息、投資財産の売却または交換の収益、ならびにいくつかのレンタル料および特許使用料が含まれる。また、上記の計算については、他の会社の株式の少なくとも25%を直接または間接的に所有している非米国会社は、同社の資産および収入に比例して分配されたシェアを直接保有し、受け入れているとみなされる。私たちが個人投資委員会の決定であるかどうかについては、毎年多くの事実に基づいて決定されており、採用されている原則や方法は場合によっては不明であり、異なる解釈がある可能性がある。収入テストの下で、私たちのPFICとしての地位は私たちの収入構成に依存し、これは私たちが行っている取引と私たちの会社の構造にかかっています。私たちの収入と資産の構成はまた私たちがどの発行で調達した現金支出の影響を受けている。すべてのアメリカの所有者は自分の税務顧問に相談すべきで、私たちがPFICであれば、アメリカの税収に悪影響を与えるかもしれません。
米国の保有者が我々の普通株式または米国預託証明書を保有しているいずれの年度もPFICに分類されていれば、米国所有者が私たちの普通株式または米国預託証明書を保有した後のすべての年度において、上記のPFICテストに適合し続けるかどうかにかかわらず、米国所有者が特定の選択をしない限り、PFICとみなされ続ける。
“米国保有者”とは、私たちの普通株式または米国預託証明書の任意の実益所有者を意味し、米国連邦所得税については、米国市民または個人住民、米国、この州またはコロンビア特区の法律の下で作成または組織された会社または他の会社に納税すべき実体、その収入は、その出所にかかわらず米国連邦所得税の遺産を納付すべきである。(I)米国裁判所によって監督され、そのすべての実質的な決定が1人以上の“米国人”(改正された1986年米国国税法(“国税法”)第7701(A)(30)条に示す)によって支配された信託、または(Ii)米国人とみなされる有効な選挙を有する
米国の保有者が少なくとも私たちの普通株式または米国預託証明書の10%を所有しているとみなされた場合、その保有者は不利な米国連邦所得税の結果の影響を受ける可能性がある。
米国の株主(上述したように)が、我々の普通株式または米国預託証明書の少なくとも10%の価値または投票権を(直接、間接的または建設的に)所有しているとみなされる場合、米国株主は、一般に、私たちのグループ内の各“制御された外国会社”(米国国税法第957(A)条で定義される)の“米国株主”(米国国税法第951(B)節の定義による)とみなされる。私たちのグループは1つ以上のアメリカ子会社を含んでいるので、私たちのいくつかの非アメリカ子会社は、私たちがフルオロカーボンとみなされているかどうかにかかわらず、フッ化炭素と見なすことができる。フッ化炭素の米国株主は、米国の課税収入に比例して分配された“F分部収入”、“世界無形低税収入”およびこのフッ化炭素の米国財産への投資を毎年報告することを要求される可能性があり、フルオロカーボンがどのように分配されているかにかかわらず。フッ化炭素については、米国の株主である個人は、米国会社に属する米国株主に何らかの減税や外国税収控除を与えることは一般的に許されない。これらの報告義務を守らないと米国株主に巨額の罰金を科される可能性があり、その株主が報告書を提出すべき年度に関する米国連邦所得税申告書の訴訟時効を阻止する可能性がある。私たちが投資家に協力して、私たちまたは私たちの任意の非米国子会社がCFCsとみなされているかどうか、あるいはその投資家がこのようなCFCsの米国株主とみなされているかどうかを確認することは保証できません。また、本リスク要因に記載されている報告や納税義務を遵守するために必要な情報を米国の株主に提供する保証はありません。アメリカの保有者は彼らの税務顧問に問い合わせ、これらの規則が私たちの普通株式またはアメリカ預託証明書への投資における潜在的な応用を理解しなければならない。
一般リスク
私たちのアメリカ預託証明書の価格は変動する可能性があり、私たちがコントロールできない要素によって変動するかもしれません。
発売された新興生物製薬や薬物発見と開発会社の取引市場は常に変動性が大きく，将来的には高度な波動性を保つ可能性がある。私たちのアメリカ預託証明書の市場価格は様々な要素によって大きく変動する可能性があります
•臨床試験の陽性または陰性結果または遅延；
•私たちの競争相手ビジネスの発展は
•Ohtuvayreの商業化または他の目標適応または製剤におけるアンテフェンタニルの開発において、協力および戦略関係の達成を遅延させるか、または私たちに有利と思われない条項で協力および戦略関係を達成すること；
•私たちや競争相手の技術革新やビジネス製品の導入
•政府の規則の変化
•特許及び訴訟事項を含む特許権の発展について
•私たちが承認した製品Ohtuvayreを含む、アンテフェンタリンの商業的価値や安全性に対する大衆の関心は
•資金調達や他の会社の取引
•研究報告書や証券、業界アナリスト、コメンテーターのコメントを発表する
•製薬業界や経済全体の一般的な市場状況
•私たちの重要な科学や高度な管理者を失いました
•私たち、私たちの上級管理職または取締役会のメンバー、および私たちのアメリカ預託証明書の重要な所有者が私たちのアメリカ預託証明書を売却します
•他の事件と要素、その多くは私たちがコントロールできない。
これらおよび他の市場と業界要素は、私たちのアメリカ預託証明書の市場価格と需要を大幅に変動させる可能性があり、私たちの実際の経営業績にかかわらず、これは投資家が彼らのアメリカ預託証明書を随時販売することを制限または阻止し、他の方法で私たちのアメリカ預託証明書の流動性に負の影響を与える可能性がある。また，株式市場，特にバイオ製薬会社は，極端な価格や出来高変動を経験しており，これらの変動はこれらの会社の経営業績に関係なくあるいは比例しないことが多い。従来、1株の市場価格が変動した場合、その株の保有者は発行者に対して証券集団訴訟を起こすことがあった。もし私たちのアメリカ預託証明書所持者が私たちにこのような訴訟を起こしたら、私たちは巨額の訴訟弁護費用が生じるかもしれません。私たちの上級管理職の注意は私たちの業務運営から移っていきます。訴訟のどんな不利な判決もまた私たちに重大な責任を負わせるかもしれない。
私たちの大量のアメリカ預託証明書または普通株の将来の販売または将来の販売の可能性は、私たちのアメリカ預託証明書の価格に悪影響を及ぼすかもしれません。
将来的に私たちのアメリカ預託証明書や普通株を大量に売却したり、このような売却が発生すると考えられたりして、私たちのアメリカ預託証明書の市場価格を低下させる可能性があります。アメリカでは私たちのアメリカ預託証明書の売却と私たちの役員、上級管理者、関連株主が保有する普通株が制限されています。これらの株主が公開市場で大量の普通株や米国預託証券を売却したり、市場でこのような売却が発生する可能性があると考えられた場合、我々の米国預託証券の市場価格および将来的に株式証券を発行することで資金を調達する能力は悪影響を受ける可能性がある。
不安定な市場と経済状況は、私たちの業務や財務状況、私たちのアメリカ預託証明書の価格に深刻な悪影響を及ぼす可能性があります。信用と金融市場を含む世界経済は最近、流動性と信用供給の深刻な減少、金利とインフレ率の上昇、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、経済安定の不確定を含む極端な変動と破壊を経験している。もし株式市場と信用市場が悪化し続けたら、あるいはイギリス。あるいは米国が衰退に入ると、任意の必要な債務や株式融資をより困難にしたり、有利な条件で得ることが難しくなり、コストが高く、薄くなる程度が高くなる可能性がある。さらに、我々の1つまたは複数のCRO、プロバイダ、または他の第三者プロバイダは、経済低迷または衰退の中で生き残ることができない可能性がある。したがって、私たちの業務、経営業績、私たちのアメリカ預託証明書の価格は不利な影響を受ける可能性があります。
証券や業界アナリストやコメンテーターが私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表した場合、私たちのアメリカ預託証明書と普通株の価格および私たちの取引量は低下する可能性があります。
私たちアメリカの預託証明書と普通株の取引市場は、証券、業界アナリスト、あるいはコメンテーターが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存しています。もし私たちの1人以上のアナリストが私たちのアメリカ預託証明書の格付けを引き下げたと報道された場合、または彼らまたは他の業界の評論家が私たちの業務の不正確または不利な研究や論評を発表した場合、私たちのアメリカ預託証明書と普通株の価格は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちの報告書を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかった場合、私たちのアメリカ預託証明書に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちのアメリカ預託証明書と普通株の価格および取引量を低下させる可能性がある。
米国上場企業としては、コストの増加が予想されており、我々の上級管理職は、新たなコンプライアンス措置やコーポレートガバナンス実践を実施するために多くの時間を投入する必要がある。
米国上場企業として、2023年12月31日までの大規模加速申告機関への移行に関する費用を含め、米国上場企業になるまで発生していなかった大量の法律、会計、その他の費用が発生し続けることが予想されています。2002年のサバンズ-オクスリ法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダックの上場要求、その他の適用された証券規則と条例は、有効な開示、財務制御、会社管理やり方の確立と維持を含む非米国上場企業に対して様々な要求を提出した。私たちの上級管理職たちと他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入し続ける必要があるだろう。しかも、このような規則と法規は引き続き私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にするだろう。
これらの規則や条例は往々にして異なる解釈を持ち，多くの場合特殊性に欠けるため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。
2002年“サバンズ·オキシリー法”第404条又は第404条によれば、我々は、財務報告の内部統制に関する上級経営者の報告、及び我々の独立公認会計士事務所が発行した財務報告の内部統制に関する証明報告書を提出しなければならない。第404(B)節の遵守を準備して維持するために、財務報告に対する内部統制を記録して評価するプロセスを実施した。この点で、我々は、財務報告の内部制御の十分性を評価して記録するために、外部コンサルティング人を招聘し、詳細な作業計画を実行し、適切にステップを取って制御プログラムを改善し、制御措置がファイルのように機能しているかどうかをテストすることによって検証し、財務報告内部制御のための持続的な報告および改善プログラムを実施する必要があり、高価で挑戦的である。私たちが努力したにもかかわらず、私たちは第404条で要求されたように、財務報告書の内部統制に有効であるという結論を出すことができない可能性がある。1つまたは複数の重大な弱点を発見すれば、財務諸表の信頼性に対する自信を失った金融市場の不良反応を招く可能性がある。
業務中断は私たちの運営に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの行動は、火災、悪天候条件、停電、電気通信故障、テロ活動、公衆衛生危機と大流行疾患、および他の制御できない自然および人為的災害または事件の妨害を受けやすいかもしれない。私たちの工場はいつも悪天候を経験する地域にあります。私たちは重大な竜巻、洪水、火災、地震、停電、テロ活動、公衆衛生危機、大流行疾病或いはその他の災害に対して私たちの業務と財務業績の潜在的な結果を系統的に分析しておらず、これらの災害のための回復計画も立てていない。また、発生する可能性のある業務中断による実際の損失を補償するのに十分な保険を提供していません。私たちによるいかなる損失や損害も私たちの業務を損なう可能性があります。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用
ない。
項目3.高級証券違約
ない。
プロジェクト4.鉱山安全情報開示
該当しない。
項目5.その他の情報
ルール10 b 5-1取引計画
当社の役員 （ 規則 16 a — 1 （ f ） で定義される ） および取締役は、規則 10 b 5 — 1 または規則 10 b 5 — 1 以外の取引計画を締結することがあります （ 各用語は規制 S—K の項目 408 で定義されています ） 。取引計画は、規則 10 b 5 — 1 （ c ） の肯定的な防御を満たすことを意図しています。2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間、当社の取締役および役員は 通過する修正、または終了しましたルール 10 b 5 — 1 取引計画またはルール 10 b 5 — 1 以外の取引計画。
項目6.展示品
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| | | 参考文献による組み込み |
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| 展示品番号 | 展示品説明 | 表 | 書類番号. | 証拠品番号： | 提出日 | 同封のアーカイブ/提供 |
3.1 | 定款 （ 改正および現在施行 ） | 6-K | 001-38067 | 1 | 12/30/2020 | |
10.1+ | Verona Pharma ， Inc. との 2024 年 5 月 9 日付の利益売買契約管理代理人およびその他の購入者としての Verona Pharma plc および Oaktree Fund Administration ， LLC | | | | | * |
10.2+ | 2024 年 5 月 9 日付の Verona Pharma ， Inc. との信用契約および保証。借り手として Verona Pharma plc 、保証人として Oaktree Fund Administration ， LLC 、管理代理人および貸し手当事者 | 10-Q | 001-38067 | 10.2 | | 5/10/2024 | |
31.1 | 細則13 a-14(A)/15 d-14(A)首席実行幹事の証明 | | | | | * |
31.2 | 細則13 a-14(A)/15 d-14(A)首席財務官の証明 | | | | | * |
32.1 | 第1350条行政総裁の証明 | | | | | ** |
32.2 | 第一百五十条首席財務官の証明 | | | | | ** |
| 101.INS | XBRLインスタンスドキュメントを連結する | | | | | * |
| 101.書院 | イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 | | | | | * |
| 101.カール | インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 | | | | | * |
| 101.介護会 | XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する | | | | | * |
| 101.Pre | インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント | | | | | * |
| 101.def | インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する | | | | | * |
| 104 | 表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット) | | | | | * |
*ここで提出されたファイルです。
**資料は手紙で提供されます。
+ この展示物の一部 （ アスタリスクで示されている ） は、規制 S—k 、項目 601 （ b ） （ 10 ） に基づいて省略されています。このような省略された情報は重要ではなく、登録者は慣習的に、実際にそのような情報を個人または機密として扱います。さらに、この展示物のスケジュールおよび添付資料は、規制 S—k 、項目 601 （ a ） （ 5 ） に従って省略されています。
署名
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した
| | | | | | | | | | | |
| | ヴェローナ製薬会社 |
| | | |
日時 ： 2024 年 8 月 8 日 | | 投稿者： | / s / デヴィッド · ザカルデリ |
| | | デイヴィッド · ザカルデリ、 Pharm. D 。 |
| | | 社長と最高経営責任者 |
| | | |
日時 ： 2024 年 8 月 8 日 | | 投稿者： | / s / マーク · W 。ハーン |
| | | マーク · W 。ハーン |
| | | 最高財務責任者 |
