rgls-20240630偽2024Q2000150551212-31エクセルリ:シェアISO 4217: 米ドルISO 4217: 米ドルエクセルリ:シェアエクセルリ:ピュアRGLS: 支払い規則:改正RGLS: 投票しましたUTR: 平方フィート00015055122024-01-012024-06-3000015055122024-08-0200015055122024-06-3000015055122023-12-310001505512RGL:転換メンバーとしてのクラスSA1転換優先株2023-12-310001505512RGL:転換メンバーとしてのクラスSA1転換優先株2024-06-300001505512RGL:転換メンバーとしてのクラスSA2の転換優先株2024-06-300001505512RGL:転換メンバーとしてのクラスSA2の転換優先株2023-12-310001505512RGLS:クラスA3転換優先株会員2023-12-310001505512RGLS:クラスA3転換優先株会員2024-06-300001505512RGLS:クラスA4コンバーチブル優先株会員2023-12-310001505512RGLS:クラスA4コンバーチブル優先株会員2024-06-300001505512RGLS:クラスA 5転換優先株会員2024-06-300001505512RGLS:クラスA 5転換優先株会員2023-12-310001505512RGLS:クラスSA 6転換優先株会員2024-06-300001505512RGLS:クラスSA 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サノフィ会員2023-01-062023-01-060001505512RGLS: キャンパスポイントリース会員2021-02-110001505512RGLS: キャンパスポイントリース会員2023-12-310001505512RGLS: キャンパスポイントリース会員2024-06-30 米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
(マークワン)
| | | | | |
☒ | 1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
四半期終了時の 2024年6月30日です
または
| | | | | |
☐ | 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 |
からへの移行期間について
コミッションファイル番号: 001-35670
| | | | | | | | |
| レグルスセラピューティクス (憲章に明記されている登録者の正確な名前) | |
| | | | | | | | |
デラウェア州 | | 26-4738379 |
(州またはその他の管轄区域) 法人または組織) | | (IRS) 雇用主 識別番号) |
| |
4224 キャンパスポイントコート、スイート210 | | 92121 |
サンディエゴ | | |
カリフォルニア州 | | |
(主要執行機関の住所) | | (郵便番号) |
858-202-6300
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
N/A
(前回の報告以降に変更された場合、以前の名前、以前の住所、および以前の会計年度)
同法第12条 (b) に従って登録された証券:
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各クラスのタイトル | | トレーディングシンボル | | 登録された各取引所の名称 |
普通株式、額面価格1株あたり0.001ドル
| | RGLS | | ナスダック・ストック・マーケットLLC
|
登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間(または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間)に提出したかどうか、および(2)過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はいx いいえ ¨
登録者が過去 12 か月間(または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間)に、規則 S-T の規則 405(本章の §232.405)に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。はいx いいえ ¨
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法第120万2条の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
大型加速フィルター | ☐ | | | アクセラレーテッド・ファイラー | | ☐ |
非加速ファイラー | ☒ | | | 小規模な報告会社 | | ☒ |
| | | | 新興成長企業 | | ☐ |
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13(a)条に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社(証券取引法第120万2条に定義)であるかどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ☒
2024年8月2日の時点で、登録者は 65,465,876 発行済普通株式(額面0.001ドル)。
レギュラス・セラピューティクス株式会社
目次
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第I部。財務情報 | |
アイテム 1.財務諸表 | 3 |
2024年6月30日(未監査)および2023年12月31日現在の要約貸借対照表 | 3 |
2024年6月30日および2023年6月30日までの3か月および6か月間の要約営業報告書と包括損失(未監査) | 5 |
2024年6月30日および2023年6月30日までの3か月および6か月間の株主資本(赤字)の変動に関する要約報告書(未監査) | 6 |
2024年および2023年6月30日までの6か月間のキャッシュフローの要約計算書(未監査) | 7 |
要約財務諸表の注記(未監査) | 8 |
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 | 16 |
アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示 | 23 |
アイテム 4.統制と手続き | 23 |
第二部その他の情報 | |
アイテム 1.法的手続き | 24 |
アイテム 1A.リスク要因 | 24 |
アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用 | 52 |
アイテム 3.シニア証券のデフォルト | 52 |
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示 | 52 |
アイテム 5.その他の情報 | 53 |
アイテム 6.展示品 | 54 |
リスク要因のまとめ
以下は、当社の普通株式への投資を投機的またはリスクの高いものにする重要な要因の要約です。この要約は、私たちが直面しているすべてのリスクを網羅しているわけではありません。このリスク要因の概要にまとめられているリスク、および当社が直面するその他のリスクに関するその他の説明は、本四半期報告書のパートII、項目1Aの「リスク要因」という見出しの下にあります。当社の普通株式に関する投資決定を下す前に、この四半期報告書の他の情報とともに慎重に検討する必要があります。
•医薬品の発見と開発のために私たちが取っているアプローチは斬新で、市場性のある製品には決してつながりません。
•潜在的な製品候補を特定または発見する取り組みが成功しない可能性があります。
•当社の製品候補の前臨床試験および臨床試験は成功しない可能性があります。前臨床試験の成功は、当社の製品候補の臨床試験で得られる可能性のある結果を示すものではありません。製品候補の前臨床および臨床研究から成功する結果が得られない場合、または結果が大幅に遅れた場合、当社の事業は重大な損害を受ける可能性があります。
•製品候補の臨床試験で規制当局が満足する安全性と有効性が実証されなかったり、肯定的な結果が得られなかったりした場合、製品候補の開発と商品化の完了に追加費用が発生したり、遅れたり、最終的には完了できなかったりする可能性があります。
•当社の製品候補はいずれも、規制当局の承認を遅らせたり妨げたり、承認されたラベルや市場での承認の範囲を制限したりする可能性のある副作用やその他の特性を持っている可能性があります。
•必要な前臨床試験と臨床試験を完了したとしても、製品候補を商品化するために規制当局の承認を得るかどうか、いつ取得するかを予測することはできません。したがって、将来の製品からの収益のタイミングを予測することはできません。
•私たちは製品販売から収益を上げたことはなく、利益を上げることもないかもしれません。
•製品候補を開発し、事業計画を実施するためには、追加の資金を調達する必要があります。必要なときにそれができなければ、製品候補の開発と商品化を完了することができません。
•私たちは創業以来大きな損失を被っており、当面は引き続き大きな損失を被ると予想しています。
•特定のマイクロRNA製品候補の開発と最終的な商品化は、協力に頼ります。これらのコラボレーションが成功しなかったり、終了したりすると、特定の製品候補を商品化できなくなり、開発プログラムから収益を上げることができなくなる可能性があります。
•製品候補の原薬の供給源は限られており、供給チェーンに混乱があると、これらの製品候補の開発と商品化が遅れる可能性があります。
•製造上の問題が発生して、製品や規制当局の承認コストが増加したり、商品化が遅れたりする可能性があります。
•私たちは、臨床試験の実施、監督、監視を第三者に委託しています。それらの第三者の業績が不十分だと、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
•将来の製品や製品候補に関連する知的財産権を取得または保護できない場合、市場で効果的に競争できない可能性があります。
•私たちは、データのプライバシーとセキュリティに関連する厳格で進化する法律、規制、規則、契約上の義務、業界標準、ポリシー、その他の義務の対象となっています。当社または当社がそのような義務を遵守するために協力している第三者による実際の、または違反が認められると、規制当局の調査または訴訟、訴訟(集団訴訟を含む)、罰金や罰則、事業運営の中断、評判の低下、収益または利益の損失、その他の事業上の悪影響につながる可能性があります。
•私たちは他のバイオテクノロジー企業や製薬企業との激しい競争に直面しており、効果的な競争ができなければ業績は損なわれます。
•当社の事業は、当社または当社が協力している第三者が大規模な製造施設を持っている地域、臨床試験施設やその他の事業運営が集中している地域での健康パンデミックや伝染病の影響、またはサンディエゴの本社や臨床試験施設を含む世界規模の事業や、協力者、製造業者、委託研究機関(「CRO」)の事業や運営に重大な影響を与える地域での健康パンデミックやエピデミックの影響によって悪影響を受ける可能性があります。私たちが取引をしている他の第三者。
•当社の普通株式の市場価格は非常に変動しやすいかもしれません。
第I部。財務情報
アイテム1。財務諸表
レグルスセラピューティクス
要約貸借対照表
(千単位、1株あたりのデータと1株あたりのデータを除く)
| | | | | | | | | | | |
| 6月30日 2024 | | 12月31日、 2023 |
| (未監査) | | |
資産 | | | |
流動資産: | | | |
現金および現金同等物 | $ | 17,122 | | | $ | 23,767 | |
短期投資 | 77,338 | | | — | |
制限付き現金 | 62 | | | 62 | |
| | | |
プリペイド資料、純額 | 3,183 | | | 3,010 | |
前払費用およびその他の流動資産 | 2,633 | | | 1,340 | |
流動資産合計 | 100,338 | | | 28,179 | |
長期投資 | 1,469 | | | — | |
資産および設備、純額 | 1,083 | | | 1,061 | |
無形資産、純額 | 27 | | | 33 | |
使用権資産 | 1,181 | | | 1,477 | |
その他の資産 | 21 | | | — | |
総資産 | $ | 104,119 | | | $ | 30,750 | |
負債と株主資本(赤字) | | | |
現在の負債: | | | |
買掛金 | $ | 601 | | | $ | 204 | |
未払負債 | 923 | | | 691 | |
未払研究開発費 | 1,068 | | | 921 | |
未払報酬 | 1,870 | | | 2,979 | |
タームローン、少ない債務発行費用 | — | | | 1,334 | |
| | | |
| | | |
その他の流動負債 | 801 | | | 2,379 | |
流動負債合計 | 5,263 | | | 8,508 | |
| | | |
| | | |
| | | |
リース負債、現在の部分を差し引いたもの | 675 | | | 1,055 | |
| | | |
負債総額 | 5,938 | | | 9,563 | |
コミットメントと不測の事態 | | | |
株主資本: | | | |
クラスA-1転換優先株、$0.001 額面価格; 256,700 2024年6月30日(未監査)および2023年12月31日に承認され、発行され、発行された株式 | — | | | — | |
クラスA-2転換優先株、$0.001 額面価格; 1,330,832 2024年6月30日(未監査)および2023年12月31日に承認され、発行され、発行された株式 | 1 | | | 1 | |
クラスA-3転換優先株、$0.001 額面価格; 258,707 2024年6月30日(未監査)および2023年12月31日に承認され、発行され、発行された株式 | — | | | — | |
クラスA-4転換優先株、$0.001 額面価格; 3,725,720 2024年6月30日(未監査)および2023年12月31日に承認され、発行され、発行された株式 | 4 | | | 4 | |
クラスA-5転換優先株、$0.001 額面価格; 140,827 2024年6月30日(未監査)および2023年12月31日に承認され、発行され、発行された株式 | — | | | — | |
クラスA-6転換優先株、$0.001 額面価格; 173,915 2024年6月30日に承認され、発行され、発行された株式(未監査)。 0 2023年12月31日に承認、発行済み、発行済みの株式 | — | | | — | |
| | | | | | | | | | | |
普通株式、$0.001 額面価格; 3億,000 2024年6月30日および2023年12月31日に承認された株式。 65,465,876そして 20,222,672 2024年6月30日(未監査)と2023年12月31日にそれぞれ発行済み株式と発行済み株式 | 65 | | | 20 | |
その他の払込資本 | 630,916 | | | 534,375です | |
その他の包括損失の累計 | (87) | | | — | |
累積赤字 | (532,718) | | | (513,213) | |
株主資本の総額 | 98,181 | | | 21,187 | |
負債総額と株主資本 | $ | 104,119 | | | $ | 30,750 | |
これらの要約財務諸表の添付注記を参照してください。
レグルスセラピューティクス
要約された営業報告書と包括損失
(千単位、1株あたりのデータを除く)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 3 か月が終わりました 6月30日 | | 6 か月が終了 6月30日 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| (未監査) |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
営業経費: | | | | | | | |
研究開発 | $ | 8,309 | | | $ | 4,976 | | | $ | 14,349% | | | $ | 9,901 | |
一般と管理 | 3,951 | | | 2,339 | | | 6,736 | | | 4,783 | |
営業費用の合計 | 12,260% | | | 7,315 | | | 21,085 | | | 14,684 | |
事業による損失 | (12,260%) | | | (7,315) | | | (21,085) | | | (14,684) | |
その他の収入 (費用): | | | | | | | |
利息およびその他の収入 | 1,283 | | | 471 | | | 1,720 | | | 886 | |
利息およびその他の費用 | (58) | | | (168) | | | (139) | | | (353) | |
| | | | | | | |
税引前損失 | (11,035) | | | (7,012) | | | (19,504) | | | (14,151) | |
所得税費用 | (1) | | | (1) | | | (1) | | | (1) | |
純損失 | $ | (11,036) | | | $ | (7,013) | | | $ | (19,505です) | | | $ | (14,152) | |
その他の包括的損失: | | | | | | | |
投資の未実現損失、純額 | (42) | | | — | | | (87) | | | |
包括的損失 | $ | (11,078) | | | $ | (7,013) | | | $ | (19,592) | | | $ | (14,152) | |
1株当たり純損失(基本および希薄化後) | $ | (0.17) | | | $ | (0.37) | | | $ | (0.41) | | | $ | (0.79) | |
基本および希薄化後の1株当たり純損失の計算に使用される加重平均株式数 | 64,465,185 | | | 19,101,969 | | | 47,105,993 | | | 17,979,343 | |
これらの要約財務諸表の添付注記を参照してください。
レグルスセラピューティクス
株主資本(赤字)の変動に関する要約報告書
(千単位、株式データを除く)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 転換優先株式 | | 普通株式 | | その他の払込資本 | | その他の包括利益 (損失) の累計 | | 累積赤字 | | 株主資本の総額(赤字) | | | | | | | |
| 株式 | | 金額 | | 株式 | | 金額 | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
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| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2023年12月31日現在の残高 | 5,712,786 | | | $ | 5 | | | 20,222,672 | | | $ | 20 | | | $ | 534,375です | | | $ | — | | | $ | (513,213) | | | $ | 21,187 | | | | | | | | |
募集費用を差し引いた私募による普通株式と優先株式の発行 | 173,915 | | | — | | | 45,108,667 | | | 45 | | | 93,852 | | | — | | | — | | | 93,897 | | | | | | | | |
制限付株式ユニットの権利確定時までの普通株式の発行 | — | | | — | | | 105,000 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | | | | |
従業員株式購入プランに基づく普通株式の発行 | — | | | — | | | 27,612 | | | — | | | 31 | | | — | | | — | | | 31 | | | | | | | | |
普通ストックオプションの行使時の普通株式の発行 | — | | | — | | | 1,300です | | | — | | | 2 | | | — | | | — | | | 2 | | | | | | | | |
株式ベースの報酬費用 | — | | | — | | | — | | | — | | | 985 | | | — | | | — | | | 985 | | | | | | | | |
投資の含み損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (45) | | | — | | | (45) | | | | | | | | |
純損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (8,469) | | | (8,469) | | | | | | | | |
2024年3月31日現在の残高 | 5,886,701 | | | $ | 5 | | | 65,465,251 | | | $ | 65 | | | $ | 629,245 | | | $ | (45) | | | $ | (521,682) | | | $ | 107,588 | | | | | | | | |
募集費用を差し引いた私募による普通株式と優先株式の発行 | — | | | — | | | — | | | — | | | (43) | | | — | | | — | | | (43) | | | | | | | | |
ATMによる普通株式の発行 | — | | | — | | | — | | | — | | | (152) | | | — | | | — | | | (152) | | | | | | | | |
普通ストックオプションの行使時の普通株式の発行 | — | | | — | | | 625 | | | — | | | 1 | | | — | | | — | | | 1 | | | | | | | | |
株式ベースの報酬費用 | — | | | — | | | — | | | — | | | 1,865 | | | — | | | — | | | 1,865 | | | | | | | | |
投資の含み損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (42) | | | — | | | (42) | | | | | | | | |
純損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (11,036) | | | (11,036) | | | | | | | | |
2024年6月30日の残高 | 5,886,701 | | | $ | 5 | | | 65,465,876 | | | $ | 65 | | | $ | 630,916 | | | $ | (87) | | | $ | (532,718) | | | $ | 98,181 | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2022年12月31日現在の残高 | 5,571,959 | | | $ | 5 | | | 16,840,261 | | | $ | 17 | | | $ | 516,457 | | | $ | (12) | | | $ | (483,176) | | | $ | 33,291 | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
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| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
従業員株式購入プランに基づく普通株式の発行 | — | | | — | | | 19,472 | | | — | | | 21 | | | — | | | — | | | 21 | | | | | | | | |
株式ベースの報酬費用 | — | | | — | | | — | | | — | | | 410 | | | — | | | — | | | 410 | | | | | | | | |
投資利益 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | 12 | | | — | | | 12 | | | | | | | | |
純損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (7,139) | | | (7,139) | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
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| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2023年3月31日現在の残高 | 5,571,959 | | | $ | 5 | | | 16,859,733 | | | $ | 17 | | | $ | 516,888 | | | $ | — | | | $ | (490,315) | | | $ | 26,595です | | | | | | | | |
募集費用を差し引いた私募による普通株式と優先株式の発行 | 140,827 | | | — | | | 2,615,536 | | | 2 | | | 14,001です | | | — | | | — | | | 14,003 | | | | | | | | |
株式ベースの報酬費用 | — | | | — | | | — | | | — | | | 382 | | | — | | | — | | | 382 | | | | | | | | |
ATMによる普通株式の発行 | — | | | — | | | 9,192 | | | — | | | 30 | | | — | | | — | | | 30 | | | | | | | | |
純損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (7,013) | | | (7,013) | | | | | | | | |
2023年6月30日の残高 | 5,712,786 | | | $ | 5 | | | 19,484,461 | | | $ | 19 | | | $ | 531,301 | | | $ | — | | | $ | (497,328) | | | $ | 33,997 | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
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これらの要約財務諸表の添付注記を参照してください。
レグルスセラピューティクス
キャッシュフローの要約計算書
(千単位)
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| 6 か月が終了 6月30日 | | | |
| 2024 | | 2023 | | | |
| (未監査) | | | |
営業活動 | | | | | | |
純損失 | $ | (19,505です) | | | $ | (14,152) | | | | |
純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整 | | | | | | |
減価償却費および償却費 | 170 | | | 95 | | | | |
株式ベースの報酬 | 2,850 | | | 792 | | | | |
保険料の償却と投資割引の増加、純額 | (579) | | | (56) | | | | |
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その他 | 42 | | | 81 | | | | |
営業資産および負債の変動: | | | | | | |
契約書やその他の売掛金 | — | | | (3) | | | | |
プリペイド資料 | (172) | | | — | | | | |
前払費用およびその他の資産 | (1,314) | | | 821 | | | | |
| | | | | | |
買掛金 | 396 | | | 188 | | | | |
未払負債 | 358 | | | (371) | | | | |
未払研究開発費 | 147 | | | (497) | | | | |
未払報酬 | (1,109) | | | (676) | | | | |
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オペレーティングリースの使用権資産と負債、純額 | (51) | | | (40) | | | | |
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その他の負債 | (1,612) | | | (548) | | | | |
営業活動に使用された純現金 | (20,379) | | | (14,366%) | | | | |
投資活動 | | | | | | |
投資の購入 | (78,315%) | | | — | | | | |
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投資の満期 | — | | | 15,000 | | | | |
資産および設備の購入 | (312) | | | (1) | | | | |
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投資活動によって提供された純現金(使用量) | (78,627) | | | 14,999 | | | | |
資金調達活動 | | | | | | |
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私募による有価証券の発行による収入、発行費用を差し引いたもの | 93,854 | | | 14,003 | | | | |
普通株式の発行による収入、純額 | (119) | | | 51 | | | | |
普通株式オプションの行使による収入 | 3 | | | — | | | | |
タームローンの支払い | (1,377) | | | (1,652) | | | | |
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財務活動による純現金 | 92,361 | | | 12,402 | | | | |
現金および現金同等物の純増額(減少) | (6,645) | | | 13,035 | | | | |
現金および現金同等物の期首残高 | 23,829 | | | 24,290です | | | | |
現金および現金同等物の期末残高 | $ | 17,184 | | | $ | 37,325です | | | | |
現金、現金同等物および制限付現金の調整 | | | | | | |
現金および現金同等物 | $ | 17,122 | | | $ | 37,263 | | | | |
制限付き現金 | 62 | | | 62 | | | | |
現金、現金同等物および制限付現金の合計 | $ | 17,184 | | | $ | 37,325です | | | | |
キャッシュフロー情報の補足開示 | | | | | | |
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利息が支払われました | $ | (60) | | | $ | (276) | | | | |
支払った所得税 | $ | (1) | | | $ | (1) | | | | |
非現金投資および財務活動の補足開示 | | | | | | |
資産と設備の現金以外の取得 | $ | — | | | $ | 33 | | | | |
これらの要約財務諸表の添付注記を参照してください。
レグルスセラピューティクス
要約財務諸表の注記
(未監査)
1。 重要な会計方針の提示と要約
プレゼンテーションの基礎
Regulus Therapeutics Inc.(以下「当社」、「当社」または「当社」)の添付の未監査要約財務諸表は、中間財務情報に関する米国の一般に認められた会計原則(「GAAP」)およびForm 10-Qおよび規則S-Xの第8条の指示に従って作成されています。したがって、これらには、GAAPが完全な財務諸表に必要なすべての情報や脚注が含まれているわけではありません。経営陣の見解では、添付の財務諸表には、提示された中間期間の結果を公正に表示するために必要と考えられる、通常の定期的な調整を含むすべての調整が反映されています。
中間決算は、必ずしも通年で予想される業績を示すものではありません。これらの未監査の要約財務諸表は、本書の貸借対照表情報の元となった2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれる監査済み財務諸表および脚注と併せて読む必要があります。
流動性
2024年6月30日まで、私たちは主に、普通株式やその他の株式の売却、デットファイナンス、前払い、およびコラボレーション契約から受け取ったマイルストーンから受け取った純収入によって賄われてきました。651.7 百万。2024年6月30日の時点で、私たちの資金は約$でした95.9何百万もの現金、現金同等物および投資。当社の事業計画に基づき、当社の現金および現金同等物は、これらの財務諸表の発行後少なくとも12か月間は、計画している事業資金を調達するのに十分であると考えています。
私たちは、株式や負債による資金調達、パートナーとの共同またはその他の資金調達の取り決め、またはその他の資金源を通じて、追加の資本を求めるつもりです。外部から追加の資金調達を求めた場合、私たちが受け入れられる条件でそのような資金を調達できないか、まったくできない可能性があります。必要なときに、または許容できる条件で追加の資本を調達できない場合、製品候補の募集の縮小または中止、人員削減、破産申請、再編成、他の事業体との合併、または事業の中止を求められることがあります。
必要なときに追加の資本を調達できない場合、資産を清算しなければならない可能性があります。そうすることで、それらの資産が当社の財務諸表に記載されている価値よりも大幅に少なくなる可能性があります。株主は、当社の普通株式への投資の全部または一部を失う可能性があります。
見積もりの使用
当社の要約財務諸表はGAAPに従って作成されているため、報告された資産、負債、収益、費用の金額、および財務諸表および付随する注記における偶発資産と負債の開示に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。負債が発生した可能性が高く、損失額を合理的に見積もることができれば、推定損失が財務諸表に計上されます。これらの見積もりは、現在の出来事や将来行う可能性のある行動に関する私たちの知識に基づいていますが、実際の結果は最終的にこれらの見積もりや仮定と異なる場合があります。
株式ベースの報酬
Black-Scholesオプション価格モデルを使用して、付与日の各ストックオプションの公正価値を見積もることにより、従業員と取締役会のメンバーに付与されるストックオプションに関連する株式ベースの報酬費用を計上します。私たちは、アクセラレーテッド・マルチオプション・アプローチを採用した株式ベースの報酬費用を認識しています。アクセラレーテッド・マルチ・オプション・アプローチ(等級付権利確定方式とも呼ばれる)では、アワードの個別の権利確定区分ごとに、必要なサービス期間にわたる報酬費用を、あたかもそのアワードが実質的に複数のアワードであるかのように認識します。その結果、権利確定期間中の経費認識が迅速になります。従業員に付与される業績ベースの報奨では、(i)報奨の公正価値は付与日に決定され、(ii)報奨に基づく個々のマイルストーンが達成される確率を評価し、(iii)マイルストーンの対象となる株式の公正価値は、経営陣が業績基準が満たされる可能性が高いと判断した時点で開始される暗黙のサービス期間にわたって支出されます。
私たちは、付与日の普通株式の終値に基づいて各RSUの公正価値を決定することにより、制限付株式ユニット(「RSU」)を会計処理します。アワードの必要なサービス期間にわたって、アクセラレーテッド・マルチオプション・アプローチを採用した株式ベースの報酬費用を認識しています。
臨床試験と前臨床試験の積立金について
私たちは、その時点でわかっている事実と状況に基づいて、財務諸表の各貸借対照表日現在の臨床試験および前臨床研究活動にかかる未払費用を見積もります。これらの見積りは、治験治験実施施設、委託研究機関(「CRO」)、受託製造機関(「CMO」)が提供するサービス、およびその他の臨床試験関連活動に関連して発生する費用と手数料の見積もりに基づいています。そのような当事者との特定の契約に基づく支払いは、患者の登録の成功、サイトの立ち上げ、臨床試験のさまざまな段階の進行などの要因によって異なります。これらのサービスの収益を得る際に、サービスが実施される期間と、各期間に費やされる労力のレベルを見積もります。可能であれば、請求されていないサービスに関する情報は、これらのサービスプロバイダーから直接入手します。ただし、入手可能な他の情報に基づいてこれらのサービスを見積もる必要がある場合があります。ある時点での研究やサービスに関連する活動や費用を過小評価または過大評価している場合、将来の期間に研究開発費の調整が必要になる可能性があります。これまで、当社の未払負債の推定額は、実際に発生した費用とほぼ同じでした。その後、見積もりを変更すると、見越額が大きく変わる可能性があります。
プリペイド資料
私たちは、前臨床および臨床開発プログラムで医薬品の製造に使用する特定の原材料および関連消耗品の購入に投資します。これらの材料は将来代替の用途があると判断したためです。これらの原材料や関連消耗品を複数の臨床医薬品に使用できるため、製造プロセスで利用されるまでは、特定のプログラムの開発状況に関係なく将来使用できます。使用時に材料費を負担します。私たちは、これらの資本化された資料を定期的に見直して、将来的に代替的に使用できるようにし、減損が確認された期間に資産を正味実現可能な価値まで減価償却します。
最近の会計上の宣言
2020年3月、財務会計基準審議会(「FASB」)は、会計基準更新(「ASU」)第2020-04号「参照レート改革」(トピック848)を発行しました。これは、銀行間取引金利の構造的リスクとロンドン銀行間取引金利の停止リスクに関する懸念に応えて、より観察可能または取引ベースで、操作の影響を受けにくい代替参照レートを特定するための参照レート改革の取り組みに関するガイダンスを提供しています。(「リボル」)。ASUの改正は、参照レート改革の影響を受ける契約、ヘッジ関係、その他の取引にGAAPを適用するためのオプション手段と例外を規定しており、LIBORまたは他の参照レートを参照する契約、ヘッジ関係、その他の取引が参照レート改革により中止される予定の場合にのみ適用されます。2022年12月21日、FASBはASU第2022-06号「参照金利改革(トピック848):トピック848の終了日の延期」を発表しました。 これにより、トピック848の日没日が2022年12月31日から2024年12月31日に延期されました。ASUは発行時に発効しました。2023年6月、ローン契約(以下に定義)の金利改正(以下に定義)を締結したときにこのガイダンスを採用しました(注記5を参照)。
2。 一株当たり純損失
1株当たりの基本純損失は、純損失を、普通株式同等物を考慮せずに、その期間に発行された普通株式の加重平均数で割って計算されます。希薄化後の1株当たり純損失は、純損失を、自己株式法または転換後の方法を使用して決定された期間の発行済み普通株式同等物の加重平均数で割って計算されます。希薄化型普通株式同等物は、ストックオプション、RSU、ワラント、発行済転換優先株式で構成されています。表示されているすべての期間について、基本および希薄化後の1株当たり純損失の計算に使用される株式数に違いはありません。
普通株式1株あたりの希薄化後純損失の計算に含まれていない潜在希薄化有価証券は、そうすると希薄化防止になるため、(普通株式同等株式の) 46,948,938 そして 41,248,630 2024年6月30日までの3か月と6か月間は、それぞれ転換優先株式、ワラント、ストックオプション、RSUで構成されます。普通株式1株あたりの希薄化後純損失の計算に含まれていない潜在希薄化有価証券は、希薄化防止になるため、(普通株式同等株式の) 28,772,824 そして 20,758,912、2023年6月30日までの3か月と6か月間は、それぞれ転換優先株式、ワラント、ストックオプション、RSUで構成されます。
3。 投資
歴史的に、私たちは余剰現金を主に金融機関、企業、米国政府支援機関、および米国財務省の債務証書に投資してきました。私たちは通常、投資を満期まで保留し、償却原価基準が回収される前に投資を売却しません。
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| 成熟 | | 償却費用 | | 利益 | | 損失 | | 推定公正価値 |
2024年6月30日現在 | | | | | | | | | |
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短期 | | | | | | | | | |
米国財務省証券 | 1 年未満 | | $ | 77,422 | | | $ | — | | | $ | (84) | | | $ | 77,338 | |
長期 | | | | | | | | | |
米国財務省証券 | 1歳から2年 | | 1,472 | | | — | | | (3) | | | 1,469 | |
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| | | $ | 78,894 | | | $ | — | | | $ | (87) | | | $ | 78,807 | |
2023年12月31日現在、当社の現金残高はすべて現金および現金同等物(マネーマーケットファンド)で構成されており、 いいえ 未実現利益または未実現損失。
4。 公正価値測定
当社には、公正価値測定の会計基準に記載されているように、公正価値階層内のレベル1、2、または3に分類されている特定の金融資産が公正価値で記録されています。
会計基準では、公正価値とは、測定日現在の市場参加者間の秩序ある取引において、資産として受け取るか、元本市場またはその資産または負債にとって最も有利な市場で負債を譲渡するために支払われる交換価格(出口価格)と定義しています。市場参加者は、(i)独立していて、(ii)知識が豊富で、(iii)取引が可能で、(iv)取引意欲のある主要市場の買い手と売り手です。会計基準では、公正価値の測定に使用されるインプットの階層が確立されています。これにより、観察可能なインプットを最大限に活用し、可能な場合は最も観察可能なインプットを使用することを要求することで、観察不可能なインプットの使用を最小限に抑えます。観察可能なインプットとは、市場参加者が資産や負債を評価する際に使用するインプットであり、独立した情報源から入手した市場データに基づいて作成されます。観察不可能なインプットとは、市場参加者が資産または負債を評価する際に使用する要素についての私たちの仮定を反映したインプットです。会計基準では、公正価値の測定に使用されるインプットを次の階層に優先順位付けしています。
•レベル1には、同じ商品の相場市場価格が活発な市場で入手できる金融商品が含まれます。
•レベル2には、活発な市場における類似商品の相場価格、取引量が不十分または取引頻度が低い市場(あまり活発な市場)における同一または類似商品の相場価格、または重要なインプットが観察可能であるか、主に観察可能な市場データから導き出されるか、または観察可能な市場データによって裏付けられるモデル主導のバリュエーションなど、レベル1に含まれる相場価格以外のインプットがある金融商品が含まれます。
•レベル3には、経営陣自身の仮定を含め、1つ以上の重要なインプットが観察できない評価手法から公正価値が導き出される金融商品が含まれます。
公正価値で測定された金融資産
次の表は、2024年6月30日および2023年12月31日の時点で定期的に公正価値で測定された資産の公正価値階層(千単位)を示しています。
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| 2024年6月30日現在の公正価値 |
| 合計 | | レベル 1 | | レベル 2 | | レベル 3 |
現金同等物と投資: | | | | | | | |
マネー・マーケット・ファンド | $ | 16,093% | | | $ | 16,093% | | | $ | — | | | $ | — | |
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米国財務省証券 | 78,807 | | | 78,807 | | | — | | | — | |
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| $ | 94,900% | | | $ | 94,900% | | | $ | — | | | $ | — | |
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| 2023年12月31日現在の公正価値 |
| 合計 | | レベル 1 | | レベル 2 | | レベル 3 |
現金同等物と投資: | | | | | | | |
マネー・マーケット・ファンド | $ | 23,084 | | | $ | 23,084 | | | $ | — | | | $ | — | |
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| $ | 23,084 | | | $ | 23,084 | | | $ | — | | | $ | — | |
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価格情報は、相場市場価格またはブローカー/ディーラーからの見積もりから入手します。私たちはこれまで、報告された取引、ブローカー/ディーラーの相場、入札および/またはオファーなど、観察可能な標準的な情報を用いて投資有価証券の公正価値を決定してきました。
5。 債務
タームローン
2016年6月17日、私たちはOxford Finance, LLC(以下「貸し手」)とローンおよび担保契約(「ローン契約」)を締結し、それに基づいてドルを受け取りました20.0 2016年6月22日の収入(債務発行費用を差し引いたもの)(「タームローン」)。
未払いのタームローンには、(i)に等しい年率変動金利で利息がかかります 8.51%に(ii)(a)利息が発生する月の直前の月の最終営業日にウォールストリートジャーナルに報告された30日間の米ドルLIBORレートと(b)のいずれか大きい方 0.44%。2023年6月、私たちはローン契約の改正(「金利改正」)を締結しました。これにより、2023年7月1日より、タームローンには、(a)の大きい方に等しい年率変動金利で利息がかかります 8.95%と(b)(i)利息が発生した月の直前の月の最終営業日における1か月のCMEターム・セキュア・オーバーナイト・ファイナンス・レート(「SOFR」)の参照レートの合計、(ii) 0.10% と (iii) 8.51%.
当初のローン契約では、2018年6月1日までに利息のみの支払いを行う必要があり、その後 24 元本と未払利息を毎月均等に支払います。
ローン契約が修正されました 十 2017 年 10 月から 2020 年 8 月までの時間。2021年12月31日、私たちはローン契約の第11次改正(「第11次改正」)を締結しました。憲法修正第11条の条件に基づき、タームローンの満期日は2024年5月1日に延長されました。
タームローンのすべての金額は、2024年5月1日に支払われました。
6。 株主資本
普通株式
2024年6月30日の時点で、 65,465,876 発行済普通株式。普通株式の各株には次の権利があります 一 投票。また、普通株式の保有者は、資金が合法的に利用可能で、会社の取締役会で宣言された場合にいつでも配当を受け取る権利があります。
2019年エクイティ・インセンティブ・プラン
2019年6月15日、当社の取締役会は当社の2019年株式インセンティブ制度(修正後の「2019年計画」)を承認し、2019年8月1日、当社の株主は承認しました。2019年プランは、当社の2012年の株式インセンティブプランの後継であり、継続するものです。2019年プランに基づいて発行が承認された株式数は、(a)当社の2009年株式インセンティブプラン(「2009年プラン」)および当社の2012年の株式インセンティブプラン(2009年プランと合わせて「以前のプラン」)に基づいて付与された発行済み株式報奨の対象となる株式の数を増やすことができます。2019年プランの発効日以降、(i)行使または決済の前に何らかの理由で失効または終了します。(ii)そのような株式の権利確定またはその他の方法で会社に返還するために必要な不測の事態または条件を満たさなかったために没収されます。または(iii)は、報奨に関連する源泉徴収義務を果たすため、または株式報奨の購入価格または行使価格を満たすために、再取得、源泉徴収(または未発行)です。以前のプランではこれ以上の助成は行われません。さらに、2020年1月22日には、追加で 416,686 2019年5月の有価証券購入契約に基づく2回目のクロージングにより、2019年プランに基づいて普通株式が発行可能になりました。さらに、2021年1月1日から2024年1月1日に終了する毎年1月1日に、2019年プランに基づいて発行が承認された株式の数は次のとおり増加しました 5.0前暦年の12月31日に発行された当社の資本株式の総数に対する割合、または当社の取締役会で決定されるより少ない株式数。2025年1月1日から
毎年1月1日から、2029年1月1日(「エバーグリーン・メカニズム」)まで(「エバーグリーン・メカニズム」)、2019年プランに基づいて発行が承認された株式の数は、次のように増加します 5.0(x) 前暦年の12月31日に発行された普通株式の総数(適用される受益所有権の制限は関係ありません)と(y)前暦年の12月31日に発行された転換優先株式の転換時に発行可能な普通株式の総数に、(z)前払保証の現金行使により発行可能な普通株式の総数の合計の%です前暦年の12月31日に未払い(何も関係なく)受益所有権の制限が適用されます)。2023年6月13日、当社の株主は2019年計画の修正を承認しました。これにより、追加の修正が承認されました 5,000,000 そこで発行可能な普通株式です。2024年5月16日、当社の株主は2019年計画の修正を承認しました。これにより、追加の修正が承認されました 9,500,000 その下で発行可能な普通株式で、エバーグリーン・メカニズムが承認されました。
2024年6月30日の時点で、 3,138,465 普通株式は、2019年プランに基づく新規株式報奨の付与に利用できました。 13,463,927 普通株式は、2024年6月30日現在、2019年プランに基づいて発行された株式報奨に従って発行用に留保されています。
2021年の誘導計画
2021年11月23日、当社の取締役会は2021年の誘因計画(「誘導計画」)を採択し、すぐに発効しました。ナスダック上場規則の規則5635 (c) (4) により、誘致計画に対する株主の承認は必要ありませんでした。インダクメント・プランは当初予約されていました 20万 普通株式と、以前は会社の従業員または取締役ではなかった個人への付与にのみ使用されていた非適格ストックオプションの付与を、個人が会社で雇用するための誘因となります。その後、インダクション・プランに基づいて付与可能な授権株式数は、2022年10月に次のように増額されました。 540,000 株式総数で、その後2023年12月に再び増加して 1,030,000 全体の株数。
インベンション・プランでは、オプションはさまざまな権利確定条件で付与されますが、通常は権利が確定します 四年間、と 25オプション付与の発効日の1周年に権利が確定した助成金総額と、その後毎月権利が確定する助成金総額の割合 36 ヶ月。
2024年6月30日の時点で、 500,000 普通株式は、誘因計画に基づいて将来の発行のために留保されており、 530,000 普通株式は、インセンティブ・プランに基づいて発行された株式報奨に基づき、将来の発行のために留保されました。
2022年従業員株式購入計画
2022年6月、当社の株主が承認し、2022年の従業員株式購入制度(「2022年購入計画」)を採用しました。これにより、参加者は最大限寄付することができます 15当社の普通株式を購入するための所定の直近6か月間の当該参加者の適格報酬の割合。2022年の購入プランに基づく普通株式の購入価格は、次のうち小さい方になります。(i) 85登録期間の開始時の当社の普通株式の公正市場価値の%、または(ii) 85該当する購入日における当社の普通株式の公正市場価値の%。2022年の購入計画は2012年の従業員株式購入計画に優先し、2012年の従業員株式購入計画ではこれ以上の募集は行われません。2024年6月30日現在、最大数は 159,812 当社の普通株式は将来の発行のために留保されており、2022年の購入計画に基づいて購入が承認されました。
2024 普通株式と議決権のない優先株式の私募です
2024年3月11日、当社は特定の機関投資家およびその他の認定投資家(「2024年購入者」)と証券購入契約(「2024年3月のSPA」)を締結しました。これに従い、私募取引(「2024 PIPE」)において、当社の普通株式および新たに指定された議決権のないクラスA-6転換優先株式の株式を売却および発行することに合意しました。
2024年3月14日に行われた2024年3月のSPAに基づくクロージング(「2024年のクロージング」)で、2024年の購入者に売却して発行しました(i) 45,108,667 $の購入価格での普通株式1.60 一株当たり、および (ii) 173,915 普通株式の代わりに、議決権のないクラスA-6転換優先株式の株を、価格は$です160.00 一株当たり。会社は約$の純収入を受け取りました93.9プレースメントエージェントとファイナンシャルアドバイザーの費用およびその他の費用を差し引いた後の2024年のPIPEでは100万です。議決権のないクラスA-6転換優先株式の各株は、に転換可能です 100 普通株式。受益所有権の転換には一定の制限があります。
当社の取締役会会長であるステリオス・パパドプロス博士は、2024年3月のSPAに基づく2024年の購入者であり、購入しました 250,000 $の普通株式0.4百万。
2024年のPIPEで売却された議決権のないクラスA-6転換優先株を、会計基準体系化(「ASC」)480「負債と資本の区別」およびASC 815「デリバティブとヘッジング」に基づいて評価し、これらの独立した金融商品には永久株式扱いが適切であり、分岐を必要とする埋め込み機能はないと判断しました。
2023 普通株式と議決権のない優先株式の私募です
2023年4月13日、特定の機関投資家およびその他の認定投資家(「2023年購入者」)と証券購入契約(「2023年4月のSPA」)を締結しました。これに従い、私募取引(「2023PIPE」)において、当社の普通株式および新たに指定された議決権のないクラスA-5転換優先株式の株式を売却および発行することに合意しました。
2023年4月13日に行われた2023年4月のSPAに基づくクロージング(「2023年のクロージング」)で、2023年の購入者に売却して発行しました(i) 2,615,536 $の購入価格での普通株式0.9001 一株当たり、および (ii) 140,827 普通株式の代わりに、議決権のないクラスA-5転換優先株式の株を、価格は$です90.01 一株当たり。2023年のクロージングからの総収入は約$でした15.0百万。議決権のないクラスA-5転換優先株式の各株は、次のように転換可能です 100 普通株式。受益所有権の転換には一定の制限があります。
当社の取締役会会長であるステリオス・パパドプロス博士は、2023年4月のSPAに基づく2023年の購入者であり、購入しました 222,198 $の普通株式0.2百万。
2023年のPIPEで売却された議決権のないクラスA-5転換優先株を、ASC 480「負債と資本の区別」とASC 815「デリバティブとヘッジング」に基づいて評価し、これらの独立した金融商品には永久株式扱いが適切であり、分岐を必要とする埋め込み機能はないと判断しました。
その他の発行済みの議決権のない優先株式と新株予約権
2019年5月7日に、私たちは(i)を売却し、発行しました 973,045 普通株式(ii) 415,898 議決権のないクラスA-1転換優先株式と(iii)購入に付随する新株予約権の株式を合計して 1,388,943 普通株式。議決権のないクラスA-1転換優先株式の各株は、次のように転換可能です 一 普通株式。受益所有権の転換には一定の制限があります。ワラントは一定期間行使可能でした 五年 発行日以降、行使価格は$でした10.80 1株当たり、株式の分割、合併などの場合には比例調整の対象となります。ワラントは、純行使の「キャッシュレス」ベースでも行使できました。ワラントは2024年5月7日に失効しました。
2019年12月24日、私たちは販売して発行しました 3,288,390 議決権のないクラスA-2転換優先株式とそれに付随する新株予約権の株式を合計して 3,288,390 普通株式。議決権のないクラスA-2転換優先株式の各株は、に転換可能です 一 普通株式。受益所有権の転換には一定の制限があります。ワラントは一定期間行使可能です 五年 発行日の後に行使価格が $6.66 1株当たり、株式の分割、合併などの場合には比例調整の対象となります。ワラントは、純行使の「キャッシュレス」ベースでも行使できます。
2020年12月4日、私たちは(i)を売却し、発行しました 2,434,152 普通株式(ii) 272,970 議決権のないクラスA-3転換優先株式と(iii)購入に付随する新株予約権の株式を合計して 2,030,341 普通株式。議決権のないクラスA-3転換優先株式の各株は、に転換可能です 一 普通株式。受益所有権の転換には一定の制限があります。ワラントは一定期間行使可能です 五年 発行日の後に行使価格が $7.46 1株当たり、株式の分割、合併などの場合には比例調整の対象となります。ワラントは、純行使の「キャッシュレス」ベースでも行使できます。
2021年11月30日、私たちは(i)を売却し、発行しました 5,892,335 普通株式と(ii) 3,725,720 議決権のないクラスA-4転換優先株式の株式。議決権のないクラスA-4転換優先株式の各株は、に転換可能です 一 普通株式。受益所有権の転換には一定の制限があります。
ATMオファリング
2018年12月12日、当社はH.C. Wainwright & Co., LLC(「HCW」)と普通株式売却契約(「株式売却契約」)を締結しました。この契約に基づき、当社は販売代理店として、HCWを通じて随時普通株式を売却および発行することができます(「AtMオファリング」)。当社には、ATmオファリングの普通株式を売却する義務はありません。また、いつでも株式売買契約に基づくオファーを一時停止したり、株式売却契約を終了したりすることができます。株式売買契約の条件に従い、HCWは、当社の指示(価格、時間、規模の制限、または特定の制限を条件として課す可能性のあるその他のパラメータや条件を含む)に基づいて、商業的に合理的な努力を払って随時普通株式を売却します。私たちはHCWに手数料を支払います 3.0株式売買契約に基づいて売却された株式の総売却価格の割合。
いいえ 株式は、2024年6月30日までの3か月と6か月の間に、ATmオファリングに基づいて売却されました。合計で 9,192 株式は売却され、収益はドル未満で決済されました0.12023年6月30日までの3か月と6か月の間に、100万件のATMオファリングが行われました。
将来の発行のために留保されている株式
2024年6月30日の時点で、次の普通株式は将来の発行のために留保されています(千株):
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発行済クラスA-1転換優先株式(転換時) | 257 | |
クラスA-2転換優先株式の発行状況(転換時) | 1,331 | |
発行済クラスA-3転換優先株式(転換時) | 259 | |
クラスA-4の転換優先株式の発行状況(転換時) | 3,726 | |
発行済クラスA-5転換優先株式(転換時) | 14,083 | |
発行済クラスA-6転換優先株式(転換時) | 17,392 | |
普通株式購入ワラント | 4,909 | |
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発行済普通株式オプション | 14,006 | |
RSUは未解決です | 1,428 | |
2019年の株式インセンティブプランに基づいて将来の付与対象となる普通株式 | 3,138 | |
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2021年の誘導計画に基づいて将来の付与に利用できる普通株式 | 500 | |
2022年従業員株式購入計画 | 160 | |
将来の発行のために留保されている普通株式の総数 | 61,189 | |
次の表は、2024年6月30日までの6か月間のすべての株式インセンティブプランに基づく当社のストックオプション、パフォーマンス・ストック・アワード、RSU(総称して「ストックアワード」)の活動をまとめたものです(千株)。
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| の数 オプション | | 加重 平均 運動 価格 | | の数 RSU | | 加重平均付与日の公正価値 |
2023年12月31日に発行されたストックアワード | 6,188 | | | $ | 2.58 | | | 1,161 | | | $ | 1.38 | |
付与されました | 7,848 | | | $ | 1.92 | | | 372 | | | $ | 1.30 | |
行使(オプション)またはベステッド(RSU) | (2) | | | $ | 1.40 | | | (105) | | | $ | 1.48 | |
キャンセル/没収/期限切れ | (27) | | | $ | 4.68 | | | — | | | $ | — | |
2024年6月30日に発行されたストックアワード | 14,007 | | | $ | 2.21 | | | 1,428 | | | $ | 1.35 | |
株式ベースの報酬
次の表は、2019年プラン、インセンティブプラン、および2022年購入プランに基づいて従業員に付与されるストックオプションとパフォーマンスストックアワードの公正価値を推定するために使用される加重平均仮定をまとめたものです。
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| 3 か月が終わりました 6月30日 | | 6 か月が終了 6月30日 | | | | | | | | |
| 2024 | | 2023 | | 2023 | | 2022 | | | | | | | | |
ストック・オプション | | | | | | | | | | | | | | | |
リスクのない金利 | 4.5 | % | | 4.1 | % | | 4.4 | % | | 3.8 | % | | | | | | | | |
ボラティリティー | 96.3 | % | | 96.7 | % | | 96.2 | % | | 96.6 | % | | | | | | | | |
配当利回り | — | | | — | | | — | | | — | | | | | | | | | |
予定期間 (年) | 6.0 | | 6.1 | | 6.0 | | 6.1 | | | | | | | | |
パフォーマンス・ストック・オプション | | | | | | | | | | | | | | | |
リスクのない金利 | 4.5 | % | | — | | | 4.5 | % | | — | | | | | | | | | |
ボラティリティー | 96.3 | % | | — | | | 96.3 | % | | — | | | | | | | | | |
配当利回り | — | | | — | | | — | | | — | | | | | | | | | |
予定期間 (年) | 6.3 | | 0 | | 6.3 | | 0 | | | | | | | | |
従業員株式購入プランの株式 | | | | | | | | | | | | | | | |
リスクのない金利 | 5.3 | % | | 4.9 | % | | 5.4 | % | | 4.5 | % | | | | | | | | |
ボラティリティー | 96.7 | % | | 71.8 | % | | 97.5 | % | | 88.1 | % | | | | | | | | |
配当利回り | — | | | — | | | — | | | — | | | | | | | | | |
予定期間 (年) | 0.5 | | 0.5 | | 0.5 | | 0.5 | | | | | | | | |
次の表は、提示された期間におけるすべての株式報奨に対する当社の株式ベースの報酬費用の配分をまとめたものです(千単位)。
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| 3 か月が終わりました 6月30日 | | 6 か月が終了 6月30日 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
研究開発 | $ | 680 | | | $ | 154 | | | $ | 1,090 | | | $ | 327 | |
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一般と管理 | 1,185 | | | 228 | | | 1,760 | | | 465 | |
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合計 | $ | 1,865 | | | $ | 382 | | | $ | 2,850 | | | $ | 792 | |
7。 コラボレーション
サノフィ
2014年2月、私たちとサノフィは、特定の希少疾患と腫瘍学の標的に焦点を当てたマイクロRNA治療薬を発見、開発、商品化するための2回目の修正および改訂されたコラボレーションおよびライセンス契約(「サノフィ契約」)を締結しました。サノフィ契約の条件に基づき、サノフィはアルポート症候群の治療のためのmiR-21を対象とする臨床線維症プログラム(2018年11月にサノフィによって権利が放棄されました)、腫瘍学の適応症を対象としたmiR-21を対象とした前臨床プログラム、およびHCCのmiR-221を対象とした前臨床プログラムにオプトイン権を有していました。私たちはこれらのプログラムのそれぞれを概念実証まで開発する責任がありました。その時点で、サノフィは各プログラムの独占オプションを用意していました。私たちはサノフィが商品化したマイクロRNA治療製品のロイヤリティを受け取る資格があり、miR-221/222を対象とした前臨床プログラムに関連してこれらの製品を共同販売する権利がありました。
2023年1月6日、サノフィは、サノフィとの契約全体を終了する旨を書面で通知しました。以前、2022年7月12日に、サノフィから事前に定められた無益基準を満たさなかったため、アルポート症候群の治療のためのラデミルセンの第2相臨床試験を終了する決定の通知を受け取りました。サノフィ契約に従い、解約は2023年2月5日に発効しました。 30 サノフィが通知を届けた日の翌日です。サノフィ契約の終了発効日をもって、サノフィからオプション行使料、ロイヤリティ、開発、臨床、規制、または商業上のマイルストーンを受け取る資格はなくなりました。
8。 リース
2021年2月11日、私たちはARE-SDリージョンNo.61、LLC(ARE-SDリージョンNo.58、LLCの権益の後継者)(「キャンパスポイント家主」)とリース契約(「キャンパスポイントリース」)を締結しました。リース期間は約 13,438 カリフォルニア州サンディエゴの4224キャンパスポイントコート、スイート210、92121(「キャンパスポイント施設」)にある賃貸可能面積。キャンパスポイントリースの開始日は2021年4月15日でした。ただし、会計上の理由から、リース開始日は2021年2月11日でした。私たちは、キャンパス・ポイントの敷地を主要な役員室として、また研究開発の実験室として使用しています。キャンパスポイントのリース期間(「キャンパスポイント初期期間」)は 60 2026年4月30日に終了する数ヶ月。キャンパス・ポイント・リースの最初の期間に支払うべき基本賃料の合計は約$です3.8百万。また、建物の年間運営費、建物の年間税金費用、建物の光熱費のうち、当社が負担する追加金額を支払う責任もあります。キャンパスポイントリースでは、$のデポジットを維持する必要があります61,591 特別に指定された銀行口座に、2024年6月30日と2023年12月31日に貸借対照表に制限付現金として計上しました。
2024年6月30日のオペレーティングリースに基づく将来のリース料は次のとおりです(千単位)。
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| オペレーティングリース | | |
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残り2024年 | 404 | | | |
2025 | 824 | | | |
2026 | 277 | | | |
オペレーティング・リースの支払い総額 | $ | 1,505 | | | |
控除額:利息を表す金額 | (83) | | | |
オペレーティングリースに基づく債務の現在価値 | 1,422 | | | |
減少:現在の部分 | (747) | | | |
長期オペレーティングリース義務 | $ | 675 | | | |
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析
暫定未監査の要約財務諸表、およびこの経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析は、2023年12月31日に終了した年度の財務諸表とその注記、および関連する経営陣の財政状態と経営成績に関する議論と分析と併せて読む必要があります。これらは両方とも、提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書(「年次報告書」)に含まれています。2024年3月21日に証券取引委員会と。過去の経営成績は、必ずしも将来の業績を示すものではありません。
将来の見通しに関する記述
フォーム10-Qのこの四半期報告書には、1995年の民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に従って作成された連邦証券法の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれている場合があります。当社の実際の業績は、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートII、項目1A、「リスク要因」に記載されているものを含む、さまざまな要因の結果として、これらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる場合があります。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、これらの将来の見通しに関する記述を更新する義務を負わないものとします。これらの記述には、将来のさまざまな出来事に関する現在の期待や信念を表しており、「かもしれない」、「する」、「期待する」、「期待する」、「予想する」、「意図する」、「計画する」、「信じる」、「見積もる」などの言葉や、将来の結果を示す言葉が含まれている場合があります。ただし、すべての将来の見通しに関する記述に必ずしもこれらの識別語が含まれているわけではありません。このような記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。
•研究開発活動、前臨床研究、臨床試験に関して、開始、費用、タイミング、進捗状況と結果、および特定の活動を実施し、特定の目標を達成するために期待される能力。
•製品候補の規制当局の承認を得て維持する当社の能力、および承認された製品候補のラベルにある関連する制約、制限、および/または警告。
•事業のための資金調達能力。
•製品候補の研究、開発、商品化の計画。
•開発、規制、商品化に関連する専門知識を持つ協力者を引き付ける当社の能力。
•私たちが協力したり契約したりする第三者が行う将来の活動。
•製品候補の知的財産保護を取得し、維持する当社の能力。
•製品候補の市場規模と成長可能性、およびそれらの市場へのサービス提供能力。
•商品化を成功させる当社の能力、および製品候補に関する将来の治療および商業的可能性に関する私たちの期待。
•当社の製品候補の市場での受け入れ率と受け入れ度。
•単独で、または将来の潜在的な協力者と一緒に、販売およびマーケティング能力を開発する当社の能力。
•米国および海外における規制の動向。
•サードパーティのサプライヤーやメーカーの業績。
•利用可能な、または利用可能になる可能性のある競合治療法の成功。
•主要な科学者や管理職の喪失。
•資本の確保と展開を成功させる当社の能力。
•将来の費用、将来の収入、資本要件、追加資金の必要性に関する見積もりの正確さ。そして
•Form 10-Qのこの四半期報告書のパートII、項目1Aの「リスク要因」というキャプションに記載されているリスクおよびその他の将来の見通しに関する記述。
さらに、「私たちが信じている」という記述や類似の記述には、関連事項に関する私たちの信念や意見が反映されています。これらの記述は、本報告の日付の時点で入手可能な情報に基づいており、そのような情報はそのような記述の合理的な根拠となると考えていますが、そのような情報は限られているか不完全である可能性があるため、入手可能なすべての関連情報について徹底的な調査または検討を行ったことを示すために私たちの声明を読むべきではありません。これらの記述は本質的に不確実であり、投資家はこれらの記述に過度に依存しないように注意する必要があります。
概要
私たちは、医療ニーズが非常に満たされていない疾患を治療するためのマイクロRNAを標的とするファーストインクラスの薬剤の発見と開発に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品企業です。私たちは2007年、Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(「Alnylam」)とIonis Pharmaceuticals, Inc.(「Ionis」)が、ライセンスおよびコラボレーション契約に従ってマイクロRNAを標的とする医薬品の開発を進めるために、多大な知的財産、ノウハウ、財務および人的資本を提供したときに設立されました。私たちは現在、マイクロRNAの遺伝的要因が関与していて、明らかに満たされていない医療ニーズがある孤児腎疾患に焦点を当てています。当社の製品候補であるRGLS8429は、常染色体優性多発性嚢胞腎症(「ADPKD」)の治療にmiR-17を標的とする抗MIRオリゴヌクレオチドで、第10相臨床開発段階にあります。2022年6月、米国食品医薬品局(「FDA」)は、ADPKDの治療薬としてオーファンドラッグの指定をRGLS8429に付与しました。
このプログラムに加えて、潜在的な製品候補を特定するために、社内のディスカバリーパイプラインを引き続き進め、拡大しています。
マイクロRNAは天然に存在するリボ核酸(「RNA」)分子で、主要な生物学的経路の調節に重要な役割を果たします。科学研究により、マイクロRNAの不均衡または調節不全は多くの病気に直接関連していることが示されています。さらに、多くの異なる感染性病原体が相互作用し、宿主のマイクロRNAに結合して生き残ります。現在までに、500を超えるマイクロRNAがヒトで確認されており、それぞれが細胞生物学の重要な側面を制御する複数のメッセンジャーRNAに結合できます。多くの病気は複数の標的と経路が関与する多因子性であるため、1つのマイクロRNAを標的にして複数の経路を調節できることは、複雑な疾患を治療するための新しい治療アプローチを提供します。
RNAは、細胞が遺伝情報をデオキシリボ核酸(「DNA」)からタンパク質にエンコードして変換するプロセスにおいて重要な役割を果たします。RNAはヌクレオチドと呼ばれるサブユニットで構成され、転写と呼ばれるプロセスによってDNAテンプレートから合成されます。転写は、ヌクレオチド配列のタンパク質の情報を運ぶメッセンジャーRNAなど、さまざまな種類のRNAを生成します。対照的に、マイクロRNAはタンパク質をコードするのではなく、ターゲットのメッセンジャーRNAの翻訳と崩壊を調節することによって遺伝子発現を調節するRNAです。多くのメッセンジャーRNAと相互作用することで、1つのマイクロRNAが生物学的経路の正常な機能に関与する複数の遺伝子の発現を調節することができます。ウイルス、バクテリア、寄生虫を含む多くの病原体も、生存のために宿主のマイクロRNAを使って細胞環境を調整しています。場合によっては、宿主のマイクロRNAが病原体の複製や生存に不可欠です。
マイクロRNA治療薬は、以下の理由から、幅広い治療用途を持つ新しい主要な種類の薬剤になる可能性があると考えています。
•マイクロRNAは、多くの標的遺伝子の翻訳を制御することにより、生物学的経路の調節において重要な役割を果たします。
•マイクロRNA治療薬は疾患経路を調節し、複雑な多因子疾患のより効果的な治療につながる可能性があります。
•ウイルス、細菌、寄生虫を含む多くのヒト病原体は、マイクロRNA(宿主と病原体がコードされている)を使用して、その複製と宿主の免疫応答の抑制を可能にします。そして
•マイクロRNA治療薬は、作用機序が異なるため、他の治療法と相乗効果があるかもしれません。
私たちは、マイクロRNA生物学とオリゴヌクレオチド化学の専門知識、幅広い知的財産、主要なオピニオンリーダーとの関係、規律ある創薬および開発プロセスなど、マイクロRNA分野の重要な専門知識を集めてきました。私たちはマイクロRNAの専門知識を活かして、マイクロRNAを調節して基礎疾患に対処する抗MIRと呼ばれる化学修飾一本鎖オリゴヌクレオチドを開発しています。マイクロRNAは複雑な疾患において重要な役割を果たす可能性があり、抗MIRでマイクロRNAを標的とすることは、小分子、生物製剤、モノクローナル抗体など、幅広い治療用途を持つ新しい主要な種類の薬剤の供給源になると考えています。
創業から2024年6月30日まで、株式および転換社債の売却から5億3,010万ドル、主に前払い、研究資金、前臨床および臨床マイルストーンによるコラボレーションによる1億180万ドル、タームローンからの純収入1,980万ドルを受け取りました。2024年6月30日現在、当社の現金、現金同等物、および投資額は9,590万ドルです。2024年5月1日、タームローンが満期になり、元本、未収利息、ローン修正手数料を合計160万ドル支払いました。
製品候補
RGLS8429:常染色体優性多発性嚢胞腎症の場合
ADPKDは、最も一般的なヒト単一遺伝子疾患の1つであり、末期腎疾患の主な原因です。PKD1またはPKD2遺伝子の変異が原因で、コードタンパク質であるポリシスチン-1(「PC1」)やポリシスチン-2(「PC2」)のレベルが低下し、主に腎臓、程度は低いが肝臓や他の臓器に複数の液体で満たされた嚢胞が形成されます。典型的な症状には、脇腹痛、血尿、タンパク尿、腎疝痛、尿路感染症、高血圧、頭蓋内動脈瘤などがあります。中心的な病理学的特徴である腎嚢胞細胞の過剰な増殖は、最終的に60歳までにADPKD患者の約50%で末期腎疾患につながります。米国だけで約16万人がこの病気と診断されており、世界の有病率は4〜700万人と推定されています。
RGLS8429は、miR-17を阻害し、腎臓を優先的に標的とするように設計された、ADPKD治療用の新しい次世代オリゴヌクレオチドです。RGLS8429の投与により、前臨床モデルで腎機能、サイズ、およびその他の疾患の重症度の測定値が明らかに改善されたことが示されました。
2022年5月、米国食品医薬品局は、ADPKDの治療薬としてのRGLS8429の治験新薬申請(「IND」)を承認しました。2022年9月、RGLS8429の安全性、耐容性、およびPkを評価するために、健康なボランティアを対象とした第1相単回投与試験(「SAD」)試験の完了を発表しました。第1相SAD試験では、RGLS8429の薬物動態(「PK」)プロファイルが良好であることが示されました。RGLS8429は耐容性が高く、重篤な有害事象は報告されておらず、試験した4回の投与で血漿曝露はほぼ直線的でした。
2022年11月、ADPKDの成人患者を対象としたRGLS8429の安全性、忍容性、PK、および薬力学(「PD」)を評価する第10億相二重盲検、プラセボ対照多段階投与(「MAD」)試験への登録を開始しました。この研究では、3つの異なる体重ベースの用量レベルと1つの固定用量レベルでRGLS8429治療を評価しています。これには、尿中のPC1とPC2、高さ調整後の総腎容積(「httkV」)、嚢胞構造、および全体的な腎機能の変化の測定が含まれます。PC1とPC2はPKD1とPKD2遺伝子のタンパク質産物で、病気の重症度と逆相関することが示されています。
最初のコホートには、1mg/kgのRGLS8429またはプラセボを隔週で3か月間投与しました。2023年9月、RGLS8429で治療を受けたADPKD患者の第1コホートからの肯定的なトップラインデータを発表しました。RGLS8429は、有効成分を投与された9人の被験者全員で良好な耐容性を示しましたが、安全性の所見はありませんでした。
2024年3月、私たちはRGLS8429の治療を受けた患者の第2コホートからの肯定的なトップライン結果を発表しました。2番目のコホートでは、14人の患者を3対1でランダム化して、2mg/kgのRGLS8429またはプラセボを隔週で3か月間投与しました。
RGLS8429は安全上の懸念もなく耐容性が良好でした。RGLS8429の生物活性は、1mg/kgやプラセボと比較して、尿中のポリシスチン濃度に基づいて2mg/kgの方が高かった。これは3か月の投与後に最も顕著でした。
2024年6月、RGLS8429の治療を受けた患者の第3コホートからの肯定的な結果を発表しました。3番目のコホートでは、16人の被験者を3対1でランダム化して、3か月間、3mg/kgのRGLS8429またはプラセボを隔週で投与しました。RGLS8429は安全上の懸念もなく耐容性が良好でした。尿中PC1とPC2に基づく3mg/kgの用量レベルが完了すると、機構的用量反応の証拠が引き続き観察されました。3mg/kgの用量は、以前のコホートと比較して、患者全体でPC1とPC2の増加がより一貫して示されました。
第10相試験では体重ベースの投与を完了し、最大30人の患者を対象とする第4コホートへの登録を開始しました。患者さんには、隔週で300mgのRGLS8429の非盲検固定用量を3か月間投与します。これにより、予想体重にもよりますが、より多くの患者さんに高い曝露量を与えることができます。2025年初頭には、調査を完了したかなりの数の被験者に関するトップラインデータが報告される予定です。PC1とPC2、および安全性に加えて、画像バイオマーカーも評価されます。
2023年12月、私たちはFDAとタイプDの会議を開き、承認の迅速化方法について話し合いました。会議は建設的で、ADPKDの治療に関するRGLS8429の1つの重要な第2相試験に基づいて、承認経路を加速できる可能性が確認されました。
前臨床パイプライン
私たちの前臨床研究の主な焦点は、これまで、肝臓、腎臓、中枢神経系(「CNS」)などの標的組織や臓器に効果的に送達できることがわかっている、満たされていない医療ニーズが高い疾患に関係する調節不全マイクロRNAを対象としていました。さらに、標的臓器選択的デリバリー戦略の可能性についても調査しています。
金融業務の概要
研究開発費
研究開発費は、創薬活動や治療プログラムの開発など、私たちの研究活動に関連する費用で構成されています。私たちの研究開発費には以下が含まれます:
•給与、福利厚生、旅行、株式ベースの報酬を含む従業員関連の費用。
•CRO、CMO、その他の臨床試験関連ベンダー、コンサルタント、当社の科学顧問など、第三者との取り決めに基づいて発生する外部の研究開発費。
•ライセンス料、そして
•施設、減価償却費、その他の配分費用。これには、施設の賃貸料とメンテナンス、借地権の改善や設備の償却、実験室やその他の備品のための直接費用および配分費用が含まれます。
研究開発費は発生に応じて支出します。将来の研究開発活動で使用される商品やサービスの返金不可の前払いを、サービスの実施時または商品の受領時の費用として計上します。医薬品の製造プロセスで使用される特定の原材料は、購入時に資産計上され、使用時に費用計上されます。これらの材料は将来の代替用途があると判断したためです。
これまで、私たちはマイクロRNAがどのように機能するかを理解し、治療調節の標的となる可能性のあるものを特定することを目的として、さまざまなマイクロRNAの研究を行ってきました。私たちはいつでも、主に治療分野を中心に、複数のターゲットに取り組んでいます。私たちの組織は、継続的な調査に基づいて、最も有望なターゲットに集中できるように、リソースを迅速に配置してシフトできるように構成されています。その結果、開発プログラムの初期段階では、研究開発費は特定の目標に結び付けられていません。しかし、私たちは現在、研究開発リソースの大部分をADPKDプログラムに費やしています。
創業以来、2024年6月30日までに合計で約4億4,510万ドルの研究開発費が発生しました。
規制当局の承認を得るために必要な臨床試験や前臨床試験を実施するプロセスには、費用と時間がかかります。私たち、または将来の戦略的コラボレーションパートナーは、製品候補のマーケティング承認を得ることが決してできないかもしれません。各製品候補の成功確率は、前臨床データ、臨床データ、規制の進展、競争、製造能力、商業的存続可能性など、さまざまな要因の影響を受ける可能性があります。
将来の製品候補の開発が成功するかどうかは非常に不確実で、製品が承認されない可能性があります。完成日と完成費用は、将来の製品候補ごとに大きく異なる可能性があり、予測が困難です。私たちは、各プログラムまたは潜在的な製品候補に関して新たなコラボレーションを維持または開始する能力、将来の各製品候補の科学的および臨床的成功、および将来の各製品候補の商業的可能性に関する継続的な評価に応じて、どのプログラムを追求するか、各プログラムにどれだけの資金を振り向けるかを継続的に決定することを期待しています。さまざまなプログラムを進めるために、追加の資金を調達する必要があり、将来的には追加のコラボレーションを求める可能性があります。
一般管理費
一般管理費は、主に当社の役員、財務、法務、事業開発、サポート機能に関連する給与および関連する福利厚生(株式ベースの報酬を含む)で構成されています。その他の一般管理費には、研究開発費に含まれていない配分施設関連費用、監査、税金、知的財産、法務サービス、取締役および役員保険プログラムの専門家費用、投資家向け広報活動費用などがあり、その一部は上場企業であるために発生します。
その他の収益(費用)、純額
その他の収益(費用)は、主に利息収入と費用、および非経常的な性質のさまざまな収入または費用項目で構成されます。私たちは、有利子口座とマネーマーケットファンドから利息収入を得ています。利息支出はこれまで、主にタームローンに基づく借入に関連する利息に起因していました。タームローンは、2024年5月1日に満期を迎えて全額支払われました。
重要な会計方針と見積もり
2023年12月31日以降、当社の重要な会計方針に大きな変更はありません。財務諸表の作成に使用される当社の重要な判断と見積もりに影響を与える重要な会計方針の説明については、「経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析」の項目7、年次報告書に含まれる財務諸表の注記1、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる要約財務諸表の注記1を参照してください。
操作の結果
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した3か月と6か月の比較
次の表は、2024年6月30日および2023年6月30日までの3か月と6か月間の当社の経営成績(千単位)をまとめたものです。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 3 か月が終わりました 6月30日 | | 6 か月が終了 6月30日 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| | | | | | | |
研究開発費 | 8,309 | | | 4,976 | | | 14,349% | | | 9,901 | |
一般管理費 | 3,951 | | | 2,339 | | | 6,736 | | | 4,783 | |
利息およびその他の収入、純額 | 1,225 | | | 303 | | | 1,581 | | | 533 | |
| | | | | | | |
研究開発費
次の表は、示された期間の研究開発費の構成要素と、前年比の変化(千ドル)をまとめたものです。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | 増加 (減少) |
| 2024年6月30日に終了した3か月間 | | 全体の% | | 2023年6月30日に終了した3か月間 | | 全体の% | | $ | | % |
研究開発 | | | | | | | | | | | |
人件費と内部経費 | $ | 2,602 | | | 31 | % | | $ | 2,093% | | | 42 | % | | $ | 509 | | | 24 | % |
第三者経費と外注経費 | 4,958 | | | 60 | % | | 2,702 | | | 54 | % | | 2,256 | | | 83 | % |
非現金株式報酬 | 680 | | | 8 | % | | 154 | | | 3 | % | | 526 | | | 342 | % |
減価償却 | 69 | | | 1 | % | | 27 | | | 1 | % | | 42 | | | 156 | % |
研究開発費の合計 | $ | 8,309 | | | 100 | % | | $ | 4,976 | | | 100 | % | | $ | 3,333 | | | 67 | % |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | 増加 (減少) |
| 2024年6月30日に終了した6か月間 | | 全体の% | | 2023年6月30日に終了した6か月間 | | 全体の% | | $ | | % |
研究開発 | | | | | | | | | | | |
人件費と内部経費 | $ | 5,005 | | | 35 | % | | $ | 4,268 | | | 43 | % | | $ | 737 | | | 17 | % |
第三者経費と外注経費 | 8,125% | | | 56 | % | | 5,253 | | | 53 | % | | 2,872 | | | 55 | % |
非現金株式報酬 | 1,090 | | | 8 | % | | 327 | | | 3 | % | | 763 | | | 233 | % |
減価償却 | 129 | | | 1 | % | | 53 | | | 1 | % | | 76 | | | 143 | % |
研究開発費の合計 | $ | 14,349% | | | 100 | % | | $ | 9,901 | | | 100 | % | | $ | 4,448 | | | 45 | % |
2024年6月30日までの3か月と6か月間の研究開発費はそれぞれ830万ドルと1,430万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月と6か月はそれぞれ500万ドルと990万ドルでした。これらの金額は、当社の臨床および前臨床パイプラインの推進に関連する内部および外部の費用を反映しています。2023年6月30日までの3か月と6か月間の合計増加は、2023年6月30日までの3か月と6か月と比較して、主にADPKDプログラムの継続的な臨床的進歩に関連する内部および外部費用と、現金以外の株式ベースの報酬の増加によるものです。
一般管理費
2024年6月30日までの3か月と6か月の一般管理費はそれぞれ400万ドルと670万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月と6か月はそれぞれ230万ドルと480万ドルでした。2023年6月30日までの3か月と6か月間の、2023年6月30日までの3か月と6か月間の増加は、主に現金以外の株式ベースの報酬によるものです。
利息およびその他の収入(費用)、純額
2024年6月30日までの3か月と6か月間の純利息およびその他の収益はそれぞれ120万ドルと160万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月と6か月はそれぞれ30万ドルと50万ドルでした。これらの金額は、主に当社の現金同等物および投資から得られる利息で構成されていましたが、2024年5月1日に満期を迎えたタームローンに関連する利息によって一部相殺されました。
流動性と資本資源
2024年6月30日現在、当社の現金、現金同等物、および投資額は9,590万ドルです。2024年3月、私たちは2024年のPIPEにおける普通株式と議決権のない転換優先株式の売却により、約9,390万ドルの純収入を調達しました。
十分な財源を維持できない場合、当社の事業、財政状態、経営成績は重大かつ悪影響を受けます。短期と長期(12か月以上)の両方で事業資金を調達するために、エクイティファイナンスやデットファイナンスを通じて追加の資本を調達する場合があります。許容できる条件で必要な資金を調達できるという保証はありませんし、まったくありません。さらに、エクイティファイナンスまたはデットファイナンスは、既存の株主の持ち株に希薄化効果をもたらす可能性があります。私たちは、既存のリソースが、少なくとも今後12か月間に計画されている事業と支出の資金になると考えています。
私たちの将来の資本要件は予測が難しく、次のような多くの要因に左右されます。
•開発プログラムと製品候補の前臨床試験と臨床試験の開始、進捗、タイミング、完了、および関連費用。
•私たちが追求している製品候補の数と特徴。
•当社が確立する可能性のある戦略的協力、ライセンス、その他の取り決めの条件と時期
•規制当局の承認の結果、時期、費用
•規制要件の変更によって生じる可能性のある遅延。
•当社の継続的な成長を支えるために新入社員を雇用する費用と時期
•特許出願の提出と手続き、および特許請求の執行と弁護にかかる費用。
•製品候補の臨床用および商業用品の調達費用と時期。
•販売、マーケティング、流通能力を確立するための費用と時期、および規制当局の承認を受ける可能性のある製品の価格と償還。そして
•私たちが事業、製品、または技術を買収または投資する範囲。
これまで、私たちは主に株式の売却を通じて事業資金を調達してきましたが、程度は低いものの、転換社債、前払い、研究資金、共同契約に基づくマイルストーン支払いによって事業資金を調達してきました。創業以来、私たちは主に、創薬研究、前臨床および臨床開発活動を含む研究開発への資金提供にリソースを費やしてきました。将来の事業資金を調達するには、追加の資本調達が必要になる可能性があります。私たちは、パブリックエクイティ、プライベートエクイティ、デットファイナンス、または潜在的なコラボレーション契約などの他の資金源を通じて、事業資金を調達するよう努めることを期待しています。私たちは、予想される追加融資が有利な条件で利用可能になること、あるいはまったく保証できません。私たちは以前、株式の募集を通じて資金調達に成功してきましたが、将来それが可能になるという保証はありません。将来、信用市場や金融市場や経済状況への信頼が悪化しないという保証はありません。株式市場とクレジット市場が悪化すると、必要なデットまたはエクイティファイナンスの取得がより困難になり、費用がかかり、希薄化が進む可能性があります。
2018年12月12日、私たちはHCWと売買契約を締結しました。この契約に基づき、時折、HCWがプレースメントエージェントとして、マーケット・オファリングで普通株式を募集および売却することがあります。
次の表は、2024年6月30日および2023年6月30日までの6か月間の当社のキャッシュフローの概要(千単位)を示しています。
| | | | | | | | | | | |
| 6 か月が終了 6月30日 |
| 2024 | | 2023 |
| (未監査) |
純現金(使用額)の提供元: | | | |
営業活動 | $ | (20,379) | | | $ | (14,366) | |
投資活動 | (78,627) | | | 14,999 | |
資金調達活動 | 92,361 | | | 12,402 | |
合計 | $ | (6,645) | | | $ | 13,035 | |
営業活動
2023年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は2,040万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間は1,440万ドルでした。営業活動に使用された純現金の増加は、主に2024年6月30日までの6か月間の純損失が540万ドル増加したことによるものです。
投資活動
2024年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された純現金は7,860万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された純現金は1,500万ドルでした。2024年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された純現金は、主に7,830万ドルの投資の購入によるものです。2023年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された純現金は、1,500万ドルの投資の売却によるものです。2024年6月30日および2023年に終了した6か月間に売買された投資はすべて米国財務省証券でした。
金融活動
2024年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は9,240万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は1,240万ドルでした。2024年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は、主に2024年のPIPEから受け取った総純収入9,390万ドルによるもので、タームローンの元本支払いによって一部相殺されました。2023年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は、主に2023年のPIPEから受け取った総純収入が1,400万ドルで、タームローンの元本支払いによって一部相殺されました。タームローンは2024年5月1日に完全に満期になりました。
重要な現金要件
2024年6月30日現在、未払いの契約上の義務または重要な現金要件に、通常の事業方針以外に、年次報告書の「重要な現金要件」の小見出しで開示されているものと比べて、重要な変更はありません。
アイテム 3.市場リスクに関する定量的および質的な開示
私たちが投資する証券の中には、実勢金利の変動により投資元本が変動する可能性があるという市場リスクがあります。当社が信用リスクを著しく集中させる可能性のある金融商品は、主に現金、現金同等物、および投資です。私たちは余剰現金を主にマネーマーケットファンドと米国財務省証券に投資します。私たちの投資活動の主な目的は、流動性を確保し、元本を維持すると同時に、リスクを大幅に増加させることなく投資から得られる利息収入を最大化することです。安全性と流動性を維持するために、承認された投資と投資の満期に関するガイドラインを定めています。
当社の現金同等物および投資の満期は短期的であるため、市場金利の上昇が当社の現金同等物および投資の実現価値に大きな影響を与えるとは考えていません。2024年6月30日に金利が 10% 変更されたとしても、その変更はその日現在の当社の現金同等物の公正価値に重大な影響を及ぼさなかったでしょう。
また、2024年5月1日に満期を迎えたタームローンの結果、金利リスクも発生しました。
タームローンには、(a)8.95%と(b)(i)利息が発生した月の最終営業日の1か月間のCMEタームSOFR参照金利の合計、(ii)0.10%と(iii)8.51%のいずれか大きい方の年率変動金利で利息がかかります。
2024年6月30日に金利が 10% 変更されたとしても、この変更はその日現在の当社の支払利息に重大な影響を及ぼさなかったでしょう。
アイテム 4.統制と手続き
開示管理と手続き
私たちは、証券取引委員会(「SEC」)に提出する定期報告書および最新報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、そのような情報が蓄積され、必要に応じて当社の最高経営責任者および最高財務責任者を含む経営陣に伝達され、タイムリーな意思決定が可能になるようにするための開示管理と手続きを維持しています。必須について開示。開示管理と手続きを設計および評価するにあたり、経営陣は、どのような統制と手続きがどれほど適切に設計および運用されても、望ましい統制目標の達成を合理的に保証するものであり、絶対的な保証にはならないことを認識しています。妥当なレベルの保証を得るには、経営陣は、考えられる統制と手順の費用対効果の関係を評価する際に判断を下す必要があります。さらに、統制システムの設計は、一部には将来の出来事の可能性に関する特定の仮定に基づいており、どのような設計でも、将来起こり得るあらゆる状況下で定められた目標を達成するという保証はありません。時間が経つにつれて、状況の変化により統制が不十分になったり、ポリシーや手順の遵守度が低下したりする可能性があります。費用対効果の高い制御システムには固有の制限があるため、エラーや詐欺による虚偽表示が発生しても検出されない場合があります。
2024年6月30日の時点で、1934年の証券取引法改正に基づく規則13a-15(e)および15d-15(e)で定義されているように、当社の開示管理および手続きの設計と運用の有効性について、最高経営責任者や最高財務責任者を含む経営陣の監督と参加を得て、評価を実施しました。この評価に基づいて、当社の最高経営責任者と最高財務責任者は、2024年6月30日現在、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。
財務報告に関する内部統制の変更
当社の経営陣は、取引法の規則13a-15(f)で定義されているように、財務報告に関する適切な内部統制を確立し、維持する責任があります。また、前会計四半期に発生し、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い、財務報告に関する内部統制の変更について、当社の最高経営責任者や最高財務責任者を含む経営陣の監督と参加を得て評価が行われました。その評価では、直近の会計四半期に発生した、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または財務報告に対する内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変化は確認されませんでした。
第二部その他の情報
アイテム 1.法的手続き
私たちは現在、改正された1933年の証券法に基づいて公布された規則S-kの項目103の意味の範囲内の重要な法的手続きの当事者ではなく、私たちの財産も対象ではありません。
アイテム 1A.リスク要因
当社の普通株式を購入、保有、または売却するかどうかを決定する前に、次のリスク要因とこのレポートの他の情報を慎重に検討する必要があります。以下のリスクのいずれかが発生すると、当社の事業、財務状況、経営成績、および/または成長見通しが損なわれたり、実際の業績が、このレポートに記載された将来の見通しに関する記述や随時作成する将来の見通しに関する記述に含まれるものと大きく異なる可能性があります。私たちのビジネスを評価するときは、説明されているすべての要素を考慮する必要があります。下記のアスタリスク(*)が付いているリスク要因は、当社の年次報告書の項目1Aに含まれる個別のリスク要因として含まれていなかったり、同様のタイトルのリスク要因への変化を含んだりしていません。次のリスクのいずれかが実際に発生した場合、当社の事業、財務状況、経営成績、および将来の成長見通しは重大かつ悪影響を受ける可能性があります。このような状況では、当社の普通株式の市場価格は下落する可能性があります。
製品候補の発見と開発に関連するリスク
医薬品の発見と開発のために私たちが取っているアプローチは斬新で、市場性のある製品には決してつながりません。
私たちは治療薬の研究開発努力をマイクロRNA技術に集中させてきました。私たちの将来の成功は、この技術とマイクロRNA製品プラットフォームに基づく製品の開発が成功するかどうかにかかっています。私たちも他の会社も、マイクロRNAを標的とする治療薬の販売に関する規制当局の承認を受けていません。製品候補の発見と開発に向けた私たちの取り組みの基礎となる科学的発見は比較的新しいものです。これらの発見に基づいて製品候補を開発することの実現可能性を裏付ける科学的証拠は暫定的で限られています。私たちの技術的アプローチに基づいた製品候補の開発と商品化が成功しなければ、利益を上げることができず、普通株式の価値が下落する可能性があります。
さらに、複数の実証済みの医薬品開発技術とは対照的に、医薬品開発用のマイクロRNA技術のみに焦点を当てているため、普通株式の所有に関連するリスクが高まります。マイクロRNA技術を使用して製品候補の開発に成功しなかった場合、製品開発活動の範囲と方向を変更する必要があるかもしれません。その場合、代替製品開発戦略を特定して成功させることができない可能性があります。
潜在的な製品候補を特定または発見する取り組みが成功しない可能性があります。
私たちのビジネスの成功は、主にマイクロRNA治療薬を特定、開発、商品化する能力にかかっています。私たちの研究プログラムは、最初は潜在的な製品候補の特定には有望ですが、次のようなさまざまな理由により、臨床開発用の製品候補が得られない場合があります。
•私たちの研究方法論または将来のコラボレーションパートナーの研究方法論では、潜在的な製品候補を特定できない可能性があります。
•潜在的な製品候補には、有害な副作用があることが示されたり、製品が市場に出なくなったり、マーケティング承認を受けにくくなったりするその他の特徴がある場合があります。または
•将来のコラボレーションパートナーは、潜在的な製品候補の開発プロファイルを変更したり、治療分野を放棄したりする可能性があります。
これらの出来事のいずれかが発生した場合、1つまたは複数のプログラムの開発努力を断念せざるを得ない可能性があります。それは当社の事業に重大な悪影響を及ぼし、場合によっては事業を停止する可能性があります。新製品候補を特定するための研究プログラムには、かなりの技術的、財政的、人的資源が必要です。私たちは、最終的に成功しないことが判明した潜在的なプログラムや製品候補に努力とリソースを集中させることがあります。
当社の製品候補の前臨床および臨床研究は成功しないかもしれません。製品候補の前臨床および臨床研究から成功する結果が得られない場合、または結果が大幅に遅れた場合、当社の事業は重大な損害を受ける可能性があります。
私たちは、マイクロRNAをターゲットとする製品候補の特定と開発に、努力と財源のかなりの部分を投資してきました。製品収益を生み出す能力は、たとえあっても何年にもわたって実現するとは予想していませんが、製品候補の開発が成功し、最終的に商品化されるかどうかに大きく依存します。
製品候補が成功するかどうかは、次のようないくつかの要因に左右されます。
•臨床転帰を予測できる前臨床研究の設計に成功しました。
•前臨床試験と臨床試験の成功結果。
•該当する規制当局からの販売承認の受領
•将来の製品候補のための特許と企業秘密保護の取得と維持。
•第三者との製造関係の確立と維持、または独自の製造能力の確立。そして
•承認されれば、単独で、または他の人と共同で、当社の製品の商品化を成功させます。
私たちが、または将来のコラボレーションパートナーが、これらの要素の1つ以上をタイムリーに、またはまったく達成しない場合、私たちまたは将来のコラボレーションパートナーは、製品候補の開発または商品化に大幅な遅延が発生したり、製品候補の開発や商品化を無事に完了できなかったりする可能性があり、事業に重大な損害を与えることになります。たとえば、2022年7月に、サノフィから事前に定義された無益基準を満たさなかったため、RG-012のHERA試験を中止する決定の通知がサノフィから届きました。2023年1月、サノフィから、コラボレーションを完全に終了する決定の通知を受け取りました。前臨床試験は、たとえ成功しても、臨床試験の成功につながらない可能性があり、初期段階の臨床試験の結果が後の段階の臨床試験の成功結果を予測できない場合があります。
製品候補の臨床試験で規制当局が満足する安全性と有効性が実証されなかったり、肯定的な結果が得られなかったりした場合、製品候補の開発と商品化の完了に追加費用が発生したり、遅れたり、最終的には完了できなかったりする可能性があります。*
製品候補の販売について規制当局からマーケティング承認を得る前に、当社または共同パートナーは、製品候補の安全性と有効性をヒトで実証するための広範な臨床試験を実施する必要があります。臨床試験は費用がかかり、設計や実施が難しく、完了するまでに何年もかかることがあり、結果も不確実です。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、試験のどの段階でも起こり得ます。前臨床試験や初期の臨床試験の結果は、後の臨床試験の成功を予測するものではないかもしれませんし、臨床試験の中間結果が必ずしも最終結果を予測するわけではありません。さらに、前臨床および臨床データは、さまざまな解釈や分析の影響を受けやすく、製品候補が前臨床試験や臨床試験で満足のいく結果を示したと信じている多くの企業が、それでも自社製品のマーケティング承認を得ることができませんでした。
臨床開発の遅延や完了の失敗につながる可能性のある事象には、次のものがあります。
•最終試験デザインに関するFDAまたは他の規制当局との合意に達するのが遅れる。
•FDAまたはその他の規制当局による当社の臨床試験事業または試験施設の臨床保留処分
•将来のCROや臨床試験施設との受け入れ可能な条件に関する合意に達するのが遅れる。
•臨床試験の要件を直接、またはCROなどの第三者に遵守できない。
•各臨床試験施設で必要な機関審査委員会の承認を得るのが遅れています。
•試験に参加するのに適した患者の募集が遅れています。
•製品候補の試験、検証、製造、および臨床現場への配送の遅延。
•患者が試験への参加を完了したり、治療後のフォローアップに戻ったりするのが遅れる。
•プロトコルの手順や要件、製品の副作用、または病気の進行により、患者が試験を中止したことによる遅延。
•臨床施設が試験から中止され、登録が損なわれる。
•新しい臨床施設を追加するのに必要な時間。または
•委託製造業者による十分な量の臨床試験資料の製造と配送が遅れています。
たとえば、2018年7月、私たちはRGLS4326の第1相MAD臨床試験を自主的に中止しました。これは、2019年半ばに開始される予定だったADPKDでの第2相概念実証臨床試験を支援するために設計された、27週間にわたるマウスの慢性毒性試験で予想外の観察が行われたためです。以前の非適正検査基準(「GLP」)におけるRGLS4326の安全性プロファイルが良好で、INDと第1相臨床試験を裏付ける同等または類似の用量でのGLP毒性試験が行われたことを考えると、マウスの慢性毒性試験での観察結果は予想外でした。2019年7月、FDAは追加の非臨床データ要件を通知し、INDを部分的に臨床保留にして、MAD試験を開始してさらに慢性投与に進むための具体的な要件を正式化しました。2021年10月、私たちはRGLS4326の開発を中止し、代わりにmiR-17を対象とするRGLS8429を優先することを発表しました。
さらに、2022年7月に、サノフィから事前に定義された無益基準を満たさなかったため、RG-012のHERA試験を中止する決定の通知をサノフィから受け取りました。2023年1月、サノフィから、コラボレーションを完全に終了する決定の通知を受け取りました。
さらに、人為的災害、自然災害、公衆衛生上のパンデミック、伝染病、その他の事業の中断により、臨床試験への患者の登録と定着が中断される可能性があります。
当社または将来のコラボレーションパートナーが、当初予定されていたもの以外に追加の臨床試験やその他の試験を実施する必要がある場合、そのような製品候補の臨床試験やその他の試験を正常に完了できない場合、またはこれらの試験または検査の結果が肯定的でなかったり、中程度に陽性であったり、安全上の懸念がある場合、私たちまたは将来のコラボレーションパートナーは次のことを行うことができます。
•製品候補のマーケティング承認の取得が遅れる。
•マーケティングの承認をまったく得ていません。
•当初の意図や希望ほど広範ではない適応症や患者集団の承認を得る。
•重大な使用または流通上の制限や安全上の警告を含むラベルを貼って承認を得る。
•市販後のテストに関する追加の要件の対象になる。または
•マーケティングの承認を得た後、製品を市場から削除してもらってください。
たとえば、ADPKDの治療のためのRGLS8429の単一の重要な第2相試験に基づいて、承認経路の短縮の可能性についてFDAと話し合ったことがありますが、たとえそのような試験が成功したとしても、迅速承認の条件が満たされたことにFDAが最終的に同意するという保証はありません。
テストやマーケティングの承認が遅れると、製品開発コストも増加します。臨床試験が計画どおりに開始されるのか、再構築が必要なのか、予定通りに完了するのか、それともまったくわかりません。また、臨床試験が大幅に遅れると、当社が製品候補を商品化する独占権を持つ期間が短縮されたり、競合他社が当社より先に製品を市場に投入したりできるようになり、製品候補の商品化を成功させる能力が損なわれ、当社の事業と経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。単独で、または共同パートナーと協力して、前臨床および臨床開発を正常に完了できない場合、追加費用が発生したり、製品の販売、規制および商品化のマイルストーン、ロイヤルティから収益を生み出す能力が損なわれたりする可能性があります。
当社の製品候補はいずれも、有害な影響(「AE」)を引き起こしたり、規制当局の承認を遅らせたり妨げたり、承認されたラベルの範囲や市場での承認を制限したりする可能性のあるその他の特性を持っている可能性があります。
当社の製品候補によって引き起こされたAEにより、当社、他の審査機関、臨床試験サイト、または規制当局が臨床試験を中断、延期、または中止し、規制当局の承認が拒否される可能性があります。特定のオリゴヌクレオチド治療薬は、注射部位反応と炎症誘発性効果を示し、腎臓や肝機能の障害を引き起こすこともあります。私たちの将来の製品候補が同様のAEを誘発するリスクがあります。
将来のコラボレーションパートナーが当社との契約に基づいて開発する可能性のあるものを含め、製品候補の臨床試験でAEが認められた場合、当社または将来のコラボレーションパートナーが製品候補の規制当局の承認を得る能力に悪影響が及ぶ可能性があります。
さらに、私たちの将来の製品のいずれかが商業販売が承認された場合、重大な、または予期しない副作用を引き起こす可能性があり、次のような重大な悪影響が生じる可能性があります。
•規制当局は、修正されたリスク評価および軽減戦略という形で、製品の承認を取り下げたり、流通に制限を課したりすることがあります。
•規制当局は、警告や禁忌などのラベル表示の追加を要求する場合があります。
•製品の投与方法を変更したり、追加の臨床試験を実施したりする必要があるかもしれません。
•患者に生じた危害について、私たちは訴えられ、責任を問われる可能性があります。または
•私たちの評判が損なわれる可能性があります。
これらの出来事のいずれかにより、当社または将来のコラボレーションパートナーは、影響を受ける製品の市場での受け入れを達成または維持できなくなり、将来の製品の商品化のコストが大幅に増加し、自社で、または共同パートナーと協力してこれらの製品を商品化することで収益を生み出す能力が損なわれる可能性があります。
必要な前臨床試験と臨床試験を完了したとしても、製品候補を商品化するために規制当局の承認を得るかどうか、いつ取得するかを予測することはできません。したがって、将来の製品からの収益のタイミングを予測することはできません。
FDAなどの適切な規制当局が製品候補を審査して承認するまで、私たちも協力パートナーも製品を商品化することはできません。規制当局が審査プロセスを適時に完了できない場合や、規制当局の承認を得ることができない場合があります。FDA諮問委員会が承認の制限を推奨したり、非承認を推奨したりすると、さらに遅延が発生する可能性があります。さらに、製品開発、臨床試験、および審査プロセスの間に、将来の法律や行政措置による追加の政府規制、または規制機関の方針の変更により、当社またはコラボレーションパートナーが遅延または却下される場合があります。
製品候補の規制当局の承認を得たとしても、依然として広範な規制要件に直面し、当社の製品は将来の開発や規制上の問題に直面する可能性があります。*
米国で規制当局の承認を得たとしても、FDAは製品候補の指定された用途やマーケティングに重大な制限を課したり、承認後の研究や市販後の調査に費用がかかる可能性のある継続的な要件を課したりすることがあります。承認された新薬申請(「NDA」)の保有者は、AEおよび製品がNDAの仕様を満たしていないかどうかを監視して報告する義務があります。承認されたNDAの保有者は、承認された製品、製品の表示、または製造プロセスの特定の変更について、新規または補足申請書を提出し、FDAの承認を得る必要があります。広告や販促資料はFDAの規則に準拠している必要があり、適用される可能性のある他の連邦法や州法に加えてFDAの審査の対象となります。
さらに、医薬品メーカーとその施設は、ユーザー料金の支払い、現在の適正製造基準(「GMP」)の遵守とNDAでなされた約束の遵守について、FDAやその他の規制当局による継続的な見直しと定期検査の対象となります。当社または規制機関が、予期しない重大度または頻度のAEなどの製品に関する未知の問題、または製品の製造施設に問題があることを発見した場合、規制機関は、その製品または製造施設に対して、製品のリコールまたは市場からの撤回、製造の中断を要求するなど、制限を課すことがあります。
当社または将来のコラボレーションパートナーが、当社の製品候補のいずれかの承認後に適用される規制要件を遵守しなかった場合、規制当局は次のことをする可能性があります。
•私たちが法律に違反していることを主張する警告書を発行してください。
•差止命令を求めたり、民事または刑事上の罰則や罰金を科したりする。
•規制当局の承認を一時停止または撤回します。
•進行中の臨床試験をすべて中断します。
•保留中のNDAまたは当社が提出したNDAの補足の承認を拒否する。
•製品を差し押さえる、または
•政府との契約を含む供給契約の締結を拒否します。
さらに、FDAは医薬品のマーケティング、表示、広告、販売促進を厳しく規制しています。企業ができるのは、FDAによって承認され、承認されたラベルの規定に従って、安全性、有効性、純度、効能に関する主張のみです。企業はまた、ラベルと一致する、誤解を招かない真実の情報を共有することがあります。FDAやその他の機関は、適応外使用の促進を禁止する法律や規制を積極的に施行しています。これらの要件に従わないと、民事、刑事、行政上の重大な罰則が科せられる可能性があります。医師は、製品のラベルに記載されていない用途や、当社が検査し、医師の独立した医学的判断に基づいてFDAが承認した用途とは異なる合法的に入手可能な製品を処方することがあります。このような適応外使用は、医療専門分野全体で一般的です。医師は、このような適応外使用がさまざまな状況の多くの患者にとって最善の治療法であると信じているかもしれません。FDAは、治療法の選択における医師の行動を規制していません。ただし、FDAは、自社製品の適応外使用に関する製造業者のコミュニケーションを制限しています。
法律違反の疑いについて政府が調査を行うと、対応に多大な時間とリソースを費やす必要があり、否定的な評判につながる可能性があります。上記のイベントやペナルティが発生すると、将来の製品を商品化して収益を生み出すことができなくなる可能性があります。
買収やライセンス供与によって、開発パイプラインに必要なマイクロRNAターゲット、医薬品化合物、プロセスに関する必要な権利を取得または維持できない場合があります。
現在、私たちは、既知のマイクロRNAターゲットのサブセットのみを変調する知的所有権を、第三者からのライセンスおよび当社が所有する特許に基づいて取得しています。私たちのプログラムには、第三者が保有する所有権の使用を必要とするターゲットを含む、さまざまなマイクロRNAターゲットが含まれる可能性があるため、私たちのビジネスの成長は、これらの所有権を取得、ライセンス供与、または使用する当社の能力に一部依存する可能性があります。さらに、当社の製品候補は、効果的かつ効率的に機能するために特定の配合を必要とする場合があり、これらの権利は他者が保有している場合があります。当社が特定した第三者から、構成、使用方法、プロセス、またはその他の第三者の知的財産権を取得したり、ライセンスしたりできない場合があります。第三者の知的財産権のライセンスと取得は競争の激しい分野であり、多くの確立された企業も、私たちが魅力的と思われる第三者の知的財産権をライセンスまたは取得する戦略を追求しています。これらの確立された企業は、その規模、現金資源、および優れた臨床開発および商品化能力により、私たちよりも競争上の優位性を持っている可能性があります。
たとえば、米国および外国の学術機関との書面による契約に基づき、前臨床研究または開発を加速させるために、米国および外国の学術機関と協力する場合があります。通常、これらの機関は、協力によって生じた技術に関する機関の権利のいずれかに対するライセンスを交渉するオプションを私たちに提供します。このような知的財産の先行交渉権に関係なく、指定された期間内に、または私たちが受け入れられる条件の下で、ライセンスを交渉できない場合があります。それができない場合、教育機関は知的財産権を他の当事者に提供する可能性があり、私たちのプログラムを実施する能力を妨げる可能性があります。
さらに、私たちを競争相手と見なしている企業は、私たちに権利を譲渡したり、ライセンスしたりすることを望まないかもしれません。また、投資から適切な利益を得ることができる条件で、第三者の知的財産権をライセンスまたは取得できない場合があります。必要な第三者の知的財産権に対する権利を正常に取得できない場合、当社の事業、財政状態、および成長の見通しが損なわれる可能性があります。
私たちは、特定の研究プログラムや製品候補を追求するために財源や人的資源を使っているのに、より収益性が高い、または成功する可能性が高いプログラムや製品候補を活用できないことがあります。
私たちの財源と人的資源は限られているので、私たちのプログラムや潜在的に大きな適応症における潜在的な製品候補の開発と商品化のための協力契約を結ぶ必要があるかもしれません
商業市場。ただし、希少疾病などの特定の小規模市場向けの研究プログラムや製品候補に、社内の開発リソースや社内の販売およびマーケティング組織を集中させています。その結果、他のプログラムや製品候補での機会、または後でより大きな商業的可能性を秘めていることが証明される他の適応症での機会の追求を見送ったり延期したりすることがあります。私たちの資源配分の決定により、実行可能な商品や収益性の高い市場機会を活用できなくなる可能性があります。研究開発プログラムや特定の適応症の製品候補に費やすと、商業的に実行可能な製品が得られない可能性があります。特定の製品候補の商業的可能性またはターゲット市場を正確に評価していない場合、コラボレーション、ライセンス、またはその他のロイヤルティ契約を通じて、そのような製品候補に対する唯一の開発および商品化権を保持する方が有利であった場合に、その製品候補に対する貴重な権利を放棄することがあります。または、参入する方が有利だった治療分野の製品候補に内部リソースを割り当てる場合があります提携契約。
環境、健康、安全に関する法律や規制を遵守しないと、罰金や罰則の対象になったり、事業の成功に重大な悪影響を及ぼす可能性のある費用が発生したりする可能性があります。
私たちは、実験手順や有害物質や廃棄物の取り扱い、使用、保管、処理、廃棄に適用されるものを含め、環境、健康、安全に関する多くの法律や規制の対象となっています。私たちの事業には、化学物質や生物材料など、危険で引火しやすい物質の使用が含まれます。私たちの事業では有害廃棄物も発生しています。私たちは通常、これらの材料や廃棄物の処分について第三者と契約しています。これらの材料による汚染や怪我のリスクを排除することはできません。有害物質の使用による汚染や傷害が発生した場合、その結果生じた損害に対して当社が責任を負う可能性があり、いかなる責任も当社の負担を超える可能性があります。また、民事または刑事上の罰金や罰則に関連して多額の費用が発生する可能性もあります。
私たちは、危険物の使用による従業員の傷害やその他の労働関連の傷害によって被る可能性のある費用と費用をカバーするために労働者災害補償保険に加入していますが、この保険は潜在的な責任に対して十分な補償を提供しない場合があります。さらに、現在または将来の環境、健康、安全に関する法律や規制を遵守するために、多額の費用が発生する可能性があります。これらの現在または将来の法律や規制は、私たちの研究、開発、生産活動を損なう可能性があります。これらの法律や規制に従わないと、多額の罰金、罰則、その他の制裁措置が科せられることもあります。
私たちの財政状態と追加資本の必要性に関連するリスク
製品候補を開発し、事業計画を実施するためには、追加の資金を調達する必要があります。必要なときにそれができなければ、製品候補の開発と商品化を完了することができません。*
2024年6月30日現在、約9,590万ドルの現金、現金同等物、および投資がありました。既存のリソースは、少なくとも今後12か月間に計画されている事業と支出の資金を調達するのに十分であると考えています。今後、事業資金を調達するために追加の資本を調達する必要があります。必要なときに追加の資本を調達できなければ、継続企業として存続することはできません。
前臨床試験や臨床試験の実施を含む医薬品の開発には費用がかかります。継続的な活動に関連して、特に製品候補を臨床試験に向けて、または臨床試験を通じて進めるにつれて、研究開発費が大幅に増加すると予想しています。事業資金を調達するために追加の資本を調達する必要がありますが、そのような資金が許容できる条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。
当面の間、事業資金を主にエクイティファイナンスやデットファイナンスに頼る予定です。株式市場にボラティリティがあると、株式または株式連動型融資を通じて十分な追加資本を調達することがさらに困難になる可能性があります。有価証券の売却を通じて追加資本を調達すると、株主が大幅に希薄化する可能性があります。将来の債務融資を通じて資本を調達する場合、そのような債務を管理する債務証書には、一定の最低現金残高の維持、資産の処分、合併または買収の完了、負債の発生、資産の担保、配当の支払い、株主へのその他の分配の制限、特定の投資を行うことなど、さまざまな契約の遵守を要求する条項が含まれている場合がありますそして私たちの関連会社と取引をしてください。さらに、そのような債務が当社の資産から担保されている場合、支払い期日までに返済、借り換え、または債務の再編ができなければ、貸し手は担保に対して訴訟を起こしたり、当社を破産または清算に追い込む可能性があります。
追加の資金調達活動を行うと、当社の経営陣が日々の活動からそらされ、製品候補の開発と商品化の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちが追加資金を調達できるかどうかは、前臨床試験や臨床試験、その他の製品開発活動、規制上の出来事がうまくいくかどうかに一部かかっています。
ライセンスやその他の戦略的取り決め、および当社の価値や見通しに影響を与える可能性のあるその他の出来事や条件、および財務、経済、市場の状況に関連する要因を特定して締結する能力。その多くは当社の制御が及ばないものです。必要なときに、あるいは許容できる条件で十分な資金が提供されるという保証はありません。
必要なときに、または許容できる条件で追加の資本を調達できない場合、次のことを求められることがあります。
•将来の製品候補の開発または商品化を大幅に遅らせたり、縮小したり、中止したりします。
•他の方法では望ましいよりも早い段階での研究開発プログラム、そうでなければ私たちが独自に開発しようとしていたであろうプログラムの開発、あるいは他の方法では得られないかもしれない条件よりも不利な条件で、コラボレーションを求めたり、既存のコラボレーションを修正したりします。
•技術資産を処分したり、技術や将来の製品候補に対する当社の権利を放棄したり、不利な条件でライセンス供与したりします。そうでなければ、当社が開発または商品化を試みるでしょう。
•株主の投資損失につながる可能性のある価格で、当社を第三者に売却すること。または
•破産を申請するか、事業を完全に停止するかを申請してください。
これらの出来事はいずれも、当社の事業、経営成績、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは創業以来大きな損失を被っており、当面は引き続き大きな損失を被ると予想しています。*
創業以来、私たちの事業は主に知的財産権の取得とライセンス供与、マイクロRNA製品プラットフォームの開発、マイクロRNAターゲットに関する基礎研究の実施、初期プログラムの前臨床研究と臨床研究の実施に限定されてきました。どの製品候補についても、まだ規制当局の承認を得ていません。そのため、当社の将来の成功や存続可能性に関する予測、または当社の事業や見込み客の評価は正確ではない可能性があります。
2007年9月の創業以来、毎年損失を被っています。2024年6月30日までの3か月と6か月間の純損失は、それぞれ1,100万ドルと1,950万ドル、2023年6月30日までの3か月と6か月でそれぞれ700万ドルと1,420万ドルでした。2024年6月30日現在、当社の累積赤字は5億3,270万ドルでした。
私たちは、前臨床および臨床開発活動を含め、財源のほとんどを研究開発に費やしてきました。これまで、私たちは主に株式と転換社債の売却、タームローン、および以前のコラボレーションパートナーから受け取った収益を通じて、事業の資金を調達してきました。
将来の純損失の規模は、将来の支出率と、株式や負債による資金調達、協力、助成金を通じて資金を調達できるかどうかに一部依存します。私たちは2022年の第2四半期にRGLS8429の臨床開発を開始しました。私たちまたは将来のコラボレーションパートナーが製品候補を販売するための規制当局の承認を首尾よく取得したとしても、私たちの収益は、製品候補が市場承認を受けた市場の規模、および当社の製品が十分な市場で受け入れられ、十分な市場シェアを獲得できるかどうかにも依存します。
当面の間、引き続き多額の費用が発生し、営業損失が増加すると予想されます。私たちが被る純損失は、四半期ごとに大きく変動する可能性があります。独立して、または将来の協力契約の下で、製品候補の研究と前臨床および臨床開発を継続し、追加のマイクロRNAターゲットと製品候補の特定に努め、他の製品と技術の取得またはライセンス供与を行い、製品候補の臨床開発を継続し、臨床試験を無事に完了した製品候補のマーケティング承認を求めて、最終的に販売、マーケティング、流通を確立すれば、経費が大幅に増加すると予想しています。マーケティング承認を得る可能性のある製品を商品化するためのインフラストラクチャ、知的財産ポートフォリオの維持、拡大、保護、臨床、規制、研究、管理担当者の追加、および当社の事業と製品開発、および計画されている将来の商品化の取り組みをサポートするための追加インフラストラクチャを構築するためのインフラストラクチャ。
私たちは製品販売から収益を上げたことはなく、利益を上げることもないかもしれません。
収益を生み出し、収益を上げることができるかどうかは、単独で、または協力パートナーと協力して、製品候補の開発を無事に完了し、必要な規制当局の承認を取得し、商品化できるかどうかにかかっています。近い将来、製品の販売から収益が得られるとは考えていません。製品販売から将来の収益を生み出すことができるかどうかは、次の分野での成功に大きく依存します。
•治療標的としての新しいマイクロRNAの同定と検証。
•製品候補の研究と前臨床開発を完了します。
•製品候補の臨床試験の開始と完了。
•臨床試験を無事に完了した製品候補のマーケティング承認を求め、取得する。
•第三者との供給および製造関係の確立と維持。
•マーケティングの承認を得た製品候補を、コラボレーションパートナーとともに、または独立して発売した場合は、営業部隊、マーケティング、流通インフラの確立を成功裏に確立して商品化する。
•知的財産ポートフォリオの維持、保護、拡大。そして
•有能な人材の誘致、雇用、維持。
医薬品開発には多くのリスクと不確実性があるため、経費が増加する時期や金額、および収益性を達成または維持できる時期を予測することはできません(もしあれば)。さらに、FDAまたは外国の規制機関から、現在予定されている研究や試験に加えて研究や試験を実施するよう要求された場合、当社の経費は予想以上に増加する可能性があります。
私たちが独自に開発した製品候補の1つ以上が商業販売が承認されたとしても、承認された製品の商品化には多額の費用がかかることが予想されます。承認された製品の販売から収益を得ることができたとしても、利益を上げることができず、事業を継続するために追加の資金を調達する必要があるかもしれません。
第三者への依存に関連するリスク
特定のマイクロRNA製品候補の開発と最終的な商品化について、協力に頼る場合があります。これらのコラボレーションが成功しなかったり、終了したりすると、特定の製品候補を商品化できなくなり、開発プログラムから収益を上げることができなくなる可能性があります。
特定のマイクロRNA製品候補の臨床開発と商品化のために、財政的および科学的リソースを第三者の協力パートナーに頼る場合があります。これらのコラボレーションにより、特に候補が臨床開発の段階に達した場合には、マイクロRNA製品候補の開発過程を私たちが制御することが制限される可能性があります。
成功したコラボレーションによる収益を認識する能力は、次のようないくつかの要因によって損なわれる可能性があります。
•コラボレーションパートナーは、事業戦略の変更、または会社や事業部門の合併、買収、売却、縮小により、優先事項やリソースを私たちのプログラムから遠ざけることがあります。
•コラボレーションパートナーは、コラボレーションの対象となる治療分野の開発を中止することができます。
•コラボレーションパートナーは、特定のプログラムまたは潜在的な製品候補の成功基準を変更して、そのようなプログラムまたは候補の開発を延期または中止することがあります。
•コラボレーションパートナーによる特定の開発活動の開始が大幅に遅れると、そのような活動に関連するマイルストーンの支払いも遅れ、それによって私たち自身の活動への資金提供に影響します。
•コラボレーションパートナーは、コラボレーション製品と直接的または間接的に競合する製品を開発できます。
•商品化義務のある協力パートナーは、製品のマーケティング、流通、販売に十分な財源または人的資源を投入することはできません。
•製造を担当するコラボレーションパートナーは、規制、資源、または品質の問題に遭遇し、需要要件を満たせない可能性があります。
•コラボレーションパートナーは、コラボレーションを終了する契約に基づく権利を行使することができます。
•プログラムまたは製品候補の研究、開発、または商品化に関して、当社とコラボレーションパートナーとの間で紛争が発生し、マイルストーン、ロイヤルティの支払いが遅れ、またはプログラムの終了が発生し、その結果、経営陣の注意とリソースがそらされる可能性のある費用のかかる訴訟または仲裁が発生する可能性があります。そして
•コラボレーションパートナーは、第三者からの訴訟を招くような方法で当社の専有情報や知的財産を使用したり、知的財産権の維持や訴追を怠ったりして、そのような財産における当社の権利が危険にさらされることがあります。
私たちは、化合物の製剤、研究、前臨床試験の一部の側面を第三者に委託していますが、それらの第三者は、そのような製剤、研究、または試験の完了期限に間に合わないなど、満足のいく結果が得られない場合があります。
私たちは、創薬活動、化合物製剤研究、または製品候補の前臨床研究のすべての側面を独立して実施することを期待していません。私たちは現在、前臨床試験と製剤開発の一部の実施を第三者に委託しており、今後も委託していくと予想しています。
これらの第三者はいずれも、いつでも当社との契約を終了することができます。別の取り決めをする必要がある場合、製品開発活動が遅れてしまいます。研究開発活動をこれらの第三者に依存していると、これらの活動に対する私たちの統制は弱まりますが、私たちの責任が軽減されるわけではありません。たとえば、私たちが独自に開発し商品化する製品候補については、INDを可能にする各研究と臨床試験が、試験の研究計画とプロトコルに従って実施されるようにする責任は引き続きあります。
これらの第三者が契約上の義務を首尾よく遂行しなかったり、予定期限に間に合わなかったり、規制要件や当社が定めた研究計画やプロトコルに従って研究を実施したりすると、当社または将来の協力パートナーがIND申請用の実行可能な製品候補を選択するために必要な前臨床試験を完了できなくなったり、完了が遅れたりする可能性があり、開発と商品化を成功させることができない、または取り組みが遅れる可能性がありますそのような製品候補。
私たちは、前臨床および臨床製品候補の製造を第三者メーカーに頼っています。また、将来的には製品候補の臨床供給品を製造し、それを臨床試験や承認された製品候補の商業供給に第三者に頼るつもりです。*
第三者メーカーへの依存には、製品候補を自分たちで製造した場合は受けられないようなリスクを含め、次のようなリスクが伴います。
•製品の仕様や品質要件を一貫して満たすことができないこと。
•十分な製造能力を調達または拡大するのが遅れたり、できなかったりする。
•製造のスケールアップに関連する製造および製品品質の問題。
•スケールアップに必要な新しい機器や設備の費用と検証。
•GMPや同様の外国基準への準拠の失敗。
•商業的に合理的な条件で第三者と製造または供給契約を交渉できないこと。
•費用が発生したり当社に損害を与えたりする方法または時期に、第三者との製造契約を終了または更新しないこと。
•原材料を限られた数の供給源、場合によっては単一の供給源に依存しているため、これらの製品コンポーネントの十分な供給を確保できない場合、将来の製品候補をタイムリーに、十分な数量で、または許容できる条件で製造および販売することができません。
•現在、単一の供給元から購入されている原材料について、資格のあるバックアップサプライヤーが不足している。
•当社の第三者製造業者またはサプライヤーの事業は、製造業者または供給業の破産を含む、当社の事業または事業とは無関係な状況によって中断される可能性があります。
•運送業者の混乱または当社の制御が及ばない費用の増加。
•人為的災害、自然災害、公衆衛生上のパンデミック、伝染病、その他の事業の中断による混乱。そして
•指定された保管条件下でタイムリーに製品を配送できなかったこと。
これらの出来事のいずれかが、臨床試験の遅延や規制当局の承認の取得の失敗につながったり、将来の製品の商品化を成功させる当社の能力に影響を与える可能性があります。これらの出来事の中には、差止命令、リコール、差し押さえ、生産の全部または一部の停止など、FDAの措置の基礎となるものもあります。
私たちは、製品候補の原薬の供給源が限られているため、供給チェーンが混乱すると、これらの製品候補の開発と商品化が遅れる可能性があります。
私たちは、前臨床または臨床開発を担当するあらゆる製品候補の原材料や原薬を製造するために、限られた数のサプライヤーと製造関係を確立しています。そのようなプロセスがサプライヤーによって所有されていないか、パブリックドメインではない場合、各サプライヤーはそのような部品を製造するためのライセンスが必要になる場合があります。販売承認の一環として、製造業者とそのプロセスは、商品化前にFDAの認定を受ける必要があります。承認されたベンダーからの供給が中断された場合、商業供給が著しく中断される可能性があります。代替ベンダーはNDA補足による認定を受ける必要があり、さらに遅れる可能性があります。新しいサプライヤーに商業生産を委託する場合、FDAまたは米国外の他の規制機関も追加の調査を要求することがあります。ベンダーの切り替えには多額の費用がかかり、希望する臨床および商業のスケジュールが遅れる可能性があります。
さらに、将来のコラボレーションパートナーが特定のプログラムの開発と商品化を追求することを選択した場合、契約の対象となる製品候補の製造を当社が管理できなくなります。
これらの要因により、臨床試験、規制当局への提出、製品候補の承認または商品化が遅れたり、マイルストーンの支払いが遅れたり、コストが高くなって製品の商品化が成功しなくなる可能性があります。さらに、サプライヤーが必要な市販量の医薬品有効成分を商業的に妥当な価格でタイムリーに提供できず、実質的に同等のコストでタイムリーに生産できる代替サプライヤーを1つ以上確保できない場合、臨床試験が遅れたり、潜在的な収益を失ったりする可能性があります。
製造上の問題が発生して、製品や規制当局の承認コストが増加したり、商品化が遅れたりする可能性があります。
製品候補の製造を拡大し、必要な安定性試験を実施するにあたり、臨床試験を進め、商業マーケティングの規制当局の承認を得るためには、製品、パッケージ、機器、およびプロセス関連の問題の改善または解決が必要になる場合があります。重大な不純物が特定される可能性があり、その結果、規制当局による精査の強化、臨床プログラムと規制当局の承認の遅延、運営費の増加、製品候補や承認された製品の承認の取得や維持の失敗につながる可能性があります。
私たちは、臨床試験の実施、監督、監視を第三者に委託しています。それらの第三者の業績が不十分だと、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、治験を適切かつタイムリーに実施するために、CROと臨床試験施設を頼りにしており、将来の協力パートナーも信頼しています。私たちは彼らの活動を管理する契約を結ぶ予定ですが、彼らの実際の業績に対する私たちの影響は限られています。私たちは、CROの活動の特定の側面のみを管理しています。それでも、私たちは各臨床試験が該当するプロトコル、法律、規制、科学的基準に従って実施されるようにする責任があり、CROに頼っても規制責任が軽減されることはありません。
私たち、将来の協力パートナー、そして私たちのCROは、データや報告された結果が信頼できて正確であり、臨床試験参加者の権利、完全性、機密性が保護されていることを保証するために、INDを可能にする研究や臨床試験の結果を実施、記録、報告する際に、FDAまたは他の規制機関の現在の優良臨床基準(「GCP」)を遵守する必要があります。FDAと米国以外の規制機関は、治験依頼者、主任研究者、および臨床試験施設を定期的に検査することにより、これらのGCPを実施しています。当社または当社のCROが該当するGCPに従わない場合、当社の臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと見なされる可能性があり、FDAまたは該当する米国以外の規制機関は、関連する法域でのマーケティング申請を承認する前に、追加の臨床試験の実施を当社に要求することがあります。検査の結果、FDAまたは該当する米国以外の規制機関は、当社の臨床試験がGCPに準拠していなかったと判断する場合があります。さらに、私たちの臨床試験では、潜在的な医薬品の安全性と有効性を評価するのに十分な数の被験者が必要になります。したがって、当社のCROがこれらの規制に従わなかったり、十分な数の患者を募集できなかったりすると、そのような臨床試験を繰り返す必要があり、規制当局の承認プロセスが遅れてしまいます。
私たちのCROは従業員ではなく、彼らが私たちの臨床および非臨床プログラムに十分な時間とリソースを費やすかどうかを制御することはできません。これらのCROは、競合他社を含む他の営利団体と関係があり、そのために臨床試験を行ったり、当社の競争力を損なう可能性のあるその他の医薬品開発活動を行ったりしている場合もあります。当社のCROが契約上の義務や義務を首尾よく果たさなかったり、予定された期限に間に合わなかったり、当社の臨床プロトコルや規制要件に従わなかったり、その他の理由により、入手した臨床データの質や正確性が損なわれた場合、臨床試験が延長、延期、中止され、製品候補の規制当局の承認を得られなかったり、商品化が成功しなかったりする可能性があります。として
その結果、そのような製品や私たちが開発する製品候補の財務結果や商業的見通しが損なわれ、コストが増加し、収益を生み出す能力が遅れる可能性があります。
また、実施する可能性のある臨床試験の医薬品の保管と流通を他の第三者に依頼しています。ディストリビューター側のパフォーマンス上の問題が発生すると、製品候補の臨床開発やマーケティングの承認、または承認された場合、製品の商品化が遅れ、さらなる損失が発生し、潜在的な製品収益が奪われる可能性があります。
当社の知的財産に関連するリスク
将来の製品や製品候補に関連する知的財産権を取得または保護できない場合、市場で効果的に競争できない可能性があります。
私たちは、将来の製品や製品候補に関連する知的財産を保護するために、特許、企業秘密保護、機密保持契約を組み合わせています。バイオテクノロジーと製薬分野の特許の強みは、複雑な法的・科学的な問題を伴い、不確かな場合があります。私たちが所有している、またはライセンスしている特許出願では、米国または他の国の製品を対象とするクレームを含む特許が得られない場合があります。当社の特許および特許出願に関連する可能性のある先行技術がすべて見つかったという保証はありません。そのような先行技術は特許を無効にしたり、出願中の特許出願に基づく特許の発行を妨げたりする可能性があります。特許の発行が成功したとしても、第三者がその有効性、執行可能性、範囲に異議を申し立てる可能性があり、その結果、そのような特許が絞り込まれたり無効になったりする可能性があります。さらに、たとえ異議が唱えられなくても、私たちの特許や特許出願は、私たちの知的財産を十分に保護できなかったり、他の人が私たちの主張に基づいて設計することを妨げたりする可能性があります。
当社のプログラムや製品候補に関して当社が保有している、またはライセンスしている特許出願が発行されなかったり、保護の幅や強度が脅かされたりすると、企業が当社と協力して製品候補を開発することを思いとどまらせ、将来の製品を商品化する当社の能力を脅かす可能性があります。私たちは、もしあれば、どの特許が発行されるのか、発行された特許が無効で執行不能であることが判明したり、第三者から脅迫されたりするかどうかについて、いかなる保証もできません。特許は、付与後の異議申し立て、再審査、または米国特許商標庁または外国の特許庁への異議申し立てを含む、いくつかの行政手続のうちの1つ以上を通じて異議を申し立てられることがあります。当社が所有またはライセンスしている特許またはその他の特許に対する異議申し立てが成功すると、当社または将来のコラボレーションパートナーが開発する可能性のある製品候補の商品化を成功させるために必要な権利が奪われる可能性があります。
米国や他のほとんどの国での特許出願は、出願後一定期間秘密であり、発行されるまで秘密にされるものもあるため、製品候補に関連する特許出願を私たちが最初に提出したかどうかは定かではありません。さらに、状況によっては、当社と1人または複数の第三者が米国で特許出願を行い、同じ主題を主張した場合、干渉と呼ばれる行政手続が開始され、どの出願人がその主題に関する特許を受ける資格があるかを判断することができます。第三者によって誘発された、または当社が提起したこのような干渉手続きは、当社の特許、またはライセンサーや将来の協力パートナーの発明の特許や特許出願に関する発明の優先順位を決定するために必要になる場合があります。不利な結果になった場合は、関連技術の使用を中止するか、勝訴当事者にその技術に対する権利をライセンスしようとする可能性があります。勝訴当事者が商業的に合理的な条件でライセンスを提供しない場合、当社の事業が損なわれる可能性があります。このような手続きにおける特許または特許出願の抗弁は成功しない可能性があり、たとえ成功したとしても、多額の費用がかかり、経営陣や他の従業員の注意をそらす可能性があります。
さらに、特許の寿命は限られています。米国では、特許の自然失効は通常、出願後20年です。さまざまな延長が可能ですが、特許の存続期間とそれによって得られる保護は限られています。ある製品の特許期限が切れると、ジェネリック医薬品との競争にさらされる可能性があります。さらに、規制当局の承認が遅れた場合は、特許保護の対象となる製品候補を販売できる期間を短縮できます。
特許による保護に加えて、特許の対象とならない専有ノウハウ、特許を強制することが難しいプロセス、および特許の対象とならない独自のノウハウ、情報、技術を含む創薬および開発プロセスのその他の要素を保護するために、企業秘密保護と機密保持契約に頼っています。当社の従業員はそれぞれ、従業員発明契約を通じて発明を当社に譲渡することに同意し、すべての従業員、コンサルタント、アドバイザー、および当社の専有ノウハウ、情報、技術にアクセスできる第三者が機密保持契約を締結することに同意しますが、そのような契約がすべて正式に締結されたこと、または当社の企業秘密やその他の機密機密情報が開示されないこと、または競合他社が開示されないことを保証することはできません。それ以外の場合は、当社の企業秘密にアクセスするか、独自に開発してください実質的に同等の情報と技術。さらに、他の人が独自に当社の企業秘密や専有情報を発見する可能性があります。
さらに、一部の外国の法律は、米国の法律と同じ範囲または方法で所有権を保護していません。その結果、米国および海外の両方で、知的財産の保護と防御において重大な問題に遭遇する可能性があります。当社の技術に関連する特許化されていない知的財産の第三者への重要な開示を防ぐことができず、そのような強制力のある企業秘密保護が保証されない場合、市場における競争上の優位性を確立または維持できず、当社の事業、経営成績、および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
知的財産権の侵害に関する第三者からの申し立てにより、当社の開発や商品化の取り組みが妨げられたり、遅れたりする可能性があります。
私たちの商業的成功は、第三者の特許や所有権の侵害を回避できることに一部かかっています。米国内外を問わず、バイオテクノロジーや製薬業界における特許権やその他の知的財産権をめぐる訴訟が相次いでいます。その中には、特許侵害訴訟も含まれます。私たちが開発候補を探している分野には、第三者が所有する米国および外国で発行された特許や出願中の特許が数多く存在します。バイオテクノロジーと製薬業界が拡大し、より多くの特許が発行されるにつれて、当社の製品候補が第三者の特許権の侵害の申し立ての対象となるリスクが高まります。
第三者は、私たちが許可なく独自の技術を採用していると主張することがあります。当社の製品候補の使用または製造に関連する材料、製剤、製造方法、または処理方法に関するクレームを含む第三者特許または特許出願がある場合があります。特許出願は発行までに何年もかかることがあるため、現在出願中の特許があり、それが後に当社の製品候補が侵害する可能性のある特許につながる可能性があります。さらに、第三者が将来特許を取得し、当社の技術の使用がそれらの特許を侵害していると主張する可能性があります。当社の製品候補のいずれかの製造プロセス、製造プロセス中に形成される分子、または最終製品自体を対象とする第三者特許が管轄裁判所によって保有されている場合、そのような特許の所有者は、当社が該当する特許に基づくライセンスを取得しない限り、またはそのような特許の有効期限が切れるまで、そのような製品候補の商品化を妨げる可能性があります。同様に、当社の製剤、製造プロセス、または併用療法を含む使用方法の側面を対象とする第三者特許が管轄裁判所によって保有されている場合、そのような特許の保有者は、当社がライセンスを取得しない限り、またはそのような特許の有効期限が切れるまで、該当する製品候補を開発および商品化する当社の能力を妨げる可能性があります。いずれの場合も、そのようなライセンスは商業的に合理的な条件では利用できない場合もあれば、まったく利用できない場合もあります。
当社に対して請求を行う当事者は、差止命令またはその他の衡平法上の救済を受ける場合があります。これにより、1つまたは複数の製品候補をさらに開発および商品化する当社の能力が事実上妨げられる可能性があります。これらの請求の弁護は、そのメリットにかかわらず、多額の訴訟費用がかかり、従業員のリソースを当社の事業から大幅に転用することになります。当社に対する侵害の申し立てが成功した場合、故意の侵害に対する3倍の損害賠償や弁護士費用を含む多額の損害賠償の支払い、ロイヤルティの支払い、侵害製品の再設計、または第三者からの1つ以上のライセンスの取得が必要になる場合があります。これは不可能であるか、多額の時間と費用を必要とする場合があります。
第三者から知的財産権をライセンスする契約における義務を遵守しなかったり、ライセンサーとのビジネス関係に混乱が生じたりした場合、当社の事業にとって重要なライセンス権を失う可能性があります。
私たちは、ビジネスにとって重要な多くの知的財産ライセンス契約の当事者であり、将来的には追加のライセンス契約を締結する予定です。私たちの既存のライセンス契約は、私たちにさまざまな勤勉さ、マイルストーンの支払い、ロイヤルティ、その他の義務を課しており、将来のライセンス契約も課せられると予想しています。たとえば、創設会社のAlnylamとIonisとの独占ライセンス契約により、マイクロRNAを調節するオリゴヌクレオチドをベースにしたマイクロRNA治療分野のヌクレオチド技術の権利が与えられます。オリゴヌクレオチドの化学修飾に関連する知的財産など、これらの技術の一部は、当社の製品候補開発プログラムに関連しています。AlnylamまたはIonisとのライセンス契約が終了した場合、またはいずれかの会社の買収を含む可能性のある出来事により、これらの企業または他のライセンサーとのビジネス関係が中断された場合、重要な知的財産権へのアクセスは重大かつ悪影響を受けます。
研究を進めたり、製品候補を商品化したりするために、第三者からライセンスを取得する必要がある場合がありますが、私たちは時々そうしています。これらのライセンスのいずれも、妥当な費用で、またはもしあったとしても、妥当な条件で取得できない場合があります。その場合、1つまたは複数の製品候補をさらに開発して商品化することができず、事業に重大な損害を与える可能性があります。私たちは、将来の製品に対して強制される可能性のある第三者の特許が存在しないことを保証することはできません。その結果、当社の販売を禁止する差し止め命令が出されたり、販売に関しては、ロイヤリティやその他の形態の報酬を第三者に支払う義務が生じたりします。
私たちは、私たちの特許やライセンサーの特許を保護または執行するために訴訟に巻き込まれることがありますが、費用がかかり、時間がかかり、成功しない可能性があります。
競合他社は、当社の特許またはライセンサーの特許を侵害する可能性があります。侵害や不正使用に対抗するために、侵害請求を行う必要がある場合がありますが、これには費用と時間がかかります。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、当社または当社のライセンサーの特許が無効または法的強制力がないと判断したり、当社の特許が問題の技術を対象としていないという理由で、相手方による問題の技術の使用を停止することを拒否したりする場合があります。訴訟や弁護手続で不利な結果が出ると、1つまたは複数の特許が無効になったり、狭義に解釈されたり、特許出願が発行されないリスクにさらされたりする可能性があります。
訴訟における当社の抗弁は失敗する可能性があり、たとえ成功したとしても、多額の費用がかかり、経営陣や他の従業員の注意をそらす可能性があります。特に法律が米国のように完全に保護されていない国では、単独で、またはライセンサーと一緒に、私たちの知的財産権の不正流用を防ぐことができない場合があります。
さらに、知的財産訴訟に関連して大量の証拠開示が必要なため、この種の訴訟中の開示により、一部の機密情報が侵害されるリスクがあります。また、聴聞会、申立て、その他の暫定手続きや進展の結果が公表されることもあります。証券アナリストや投資家がこれらの結果を否定的に認識した場合、当社の普通株式の価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を不正に使用または開示したという申し立ての対象となる場合があります。
私たちは、以前に他のバイオテクノロジーや製薬会社で雇用されていた個人を雇用しています。当社または当社の従業員、コンサルタント、または独立契約者が、従業員の元雇用主またはその他の第三者の機密情報を不注意またはその他の方法で使用または開示したという申し立ての対象となる場合があります。また、元雇用主やその他の第三者が私たちの特許の所有権を持っているという申し立ての対象となることもあります。これらの主張から身を守るために訴訟が必要な場合があります。これらの主張の弁護が成功する保証はありません。私たちが成功した場合、訴訟には多額の費用がかかり、経営陣や他の従業員の注意をそらす可能性があります。
製品候補の商品化に関連するリスク
私たちは他のバイオテクノロジー企業や製薬企業との激しい競争に直面しており、効果的な競争ができなければ業績は損なわれます。
バイオテクノロジーと製薬業界は競争が激しいです。主要な多国籍製薬会社、バイオテクノロジー企業、大学、その他の研究機関など、米国内外に競合他社がいます。競合他社は、より多くの研究開発スタッフや経験豊富なマーケティングおよび製造組織など、財務、技術、その他のリソースを大幅に持っている可能性があります。バイオテクノロジーや製薬業界でのさらなる合併や買収により、さらに多くのリソースが競合他社に集中する可能性があります。技術の商業的利用可能性の進歩と、これらの産業への投資資本の入手可能性の拡大の結果として、競争はさらに激化する可能性があります。競合他社は、私たちが開発する可能性のあるどの製品候補よりも効果的またはより安価な医薬品の開発、取得、または独占的なライセンス供与に成功する可能性があります。
私たちのプログラムのほとんどは、市販で承認された製品がある適応症や臨床開発中の製品候補を対象としています。私たちは、同じ治療適応症で現在承認されている、または将来承認される予定の他の薬との競争に直面します。私たちが競争力を発揮できるかどうかは、創薬と開発の経験を次の目的で活用できるかどうかに大きく依存します。
•市場に出回っている他の製品よりも優れた治療法を発見して開発する。
•資格のある科学者、製品開発、および商業担当者を引き付ける。
•当社のmicroRNA製品プラットフォームと将来の製品候補について、特許やその他の所有権保護を取得してください。
•必要な規制当局の承認を取得。そして
•新しい治療薬の発見、開発、商品化において、製薬会社との協力に成功しています。
競合他社の製品が入手可能だと、私たちが開発して商品化する製品の需要や請求できる価格が制限される可能性があります。価格競争や医師が既存の医薬品から当社製品への切り替えに消極的であるためにこれらの製品のいずれかの受け入れが妨げられた場合、または医師が他の新薬に切り替えたり、限られた状況で使用するために将来の製品を予約したりした場合、私たちは事業計画を達成できません。既存または今後導入される医薬品と競争できないことは、当社の事業、財政状態、および見通しに重大な悪影響を及ぼします。
既存の製薬会社は、新規化合物の発見と開発を加速するため、または製品候補の競争力を低下させる可能性のある新規化合物のライセンス供与に多額の投資をする場合があります。さらに、承認された製品と競合する新製品は、価格競争に打ち勝ち、商業的に成功するためには、有効性、利便性、耐容性、安全性において説得力のある利点を示さなければなりません。したがって、競合他社が特許保護を取得したり、FDAの承認を受けたり、私たちより先に製品候補を発見、開発、商品化したりすることに成功する可能性があり、それは当社の事業に重大な悪影響を及ぼします。
当社の製品候補が商業的に成功するかどうかは、医師、患者、医療費支払者を含む医学界がこれらの製品候補品をどの程度受け入れられるかにかかっています。
どの製品候補が市場で受け入れられるかは、次のような多くの要因に左右されます。
•他の製品と比較した臨床的安全性と有効性の実証。
•相対的な利便性、管理のしやすさ、医師、患者、医療費支払者による受け入れのしやすさ。
•すべてのAEの有病率と重症度。
•そのような製品のFDA承認ラベルに記載されている制限または警告。
•代替治療法の有無。
•価格設定と費用対効果。
•当社または協力者の販売およびマーケティング戦略の有効性。
•病院のフォーミュラリーの承認を得る当社の能力。
•十分な第三者補償と適切な払い戻しを得て維持する当社の能力。そして
•第三者の補償がない場合に、患者が自己負担で支払う意欲。
将来、他の製剤が開発されない限り、私たちの化合物は注射可能な形で製剤化されることを期待しています。注射薬は、経口薬のように投与しやすい薬が手に入る場合、患者やその医師に好まれないことがあります。製品が承認されたが、医師、患者、医療費支払者から十分な受け入れが得られない場合、その製品から十分な収益が得られず、利益を上げられないか、収益性を維持できない可能性があります。
販売およびマーケティング能力を確立できない場合、または製品候補のマーケティングと販売に関する契約を第三者と締結できない場合、収益を上げることができない可能性があります。
現在、医薬品の販売、マーケティング、流通を行う組織はありません。そのような組織の設立と維持にかかる費用は、そうすることの費用対効果を上回る可能性があります。承認される可能性のある製品を販売するには、販売、マーケティング、管理、その他の非技術的能力を構築するか、これらのサービスを実施するために第三者と契約を結ぶ必要があります。現在の特定のプログラムおよび将来のプログラムに関しては、販売とマーケティングのコラボレーションパートナーに完全に頼る場合があります。さらに、米国以外の市場や、私たちの資源が及ばない他の大規模市場向けを含め、他の製品候補を商品化するために第三者と協力していくつもりです。米国のニッチ市場向けに製品候補を販売するための承認を得ることができれば販売組織を設立する予定ですが、商品化の要件が利用可能なリソースを超える場合は、米国で将来の製品候補のためにコラボレーションを開始するオプションも検討します。これにより、これらの製品の販売から生み出される収益が減少します。
将来のコラボレーションパートナーは、製品候補の商品化に十分なリソースを投入しなかったり、当社の制御が及ばない要因により商品化に失敗したりする可能性があります。医療従事者や、米国を含む当社のマーケティング・営業部門ではカバーされない地域で、製品候補を販売するための効果的なコラボレーションを確立できない場合、または将来のコラボレーションパートナー候補が製品候補の商品化に成功しなかった場合、製品販売から収益を生み出す当社の能力に悪影響を及ぼします。
独立であれ第三者であれ、十分な販売、マーケティング、流通能力を確立できない場合、十分な製品収益を生み出すことができず、利益を上げられない可能性があります。私たちは、現在、広範囲で十分な資金のあるマーケティングおよび販売業務を行っている多くの企業と競合することになります。マーケティングや販売の機能を果たす社内チームや第三者のサポートがなければ、私たちはこれらのより確立された企業とうまく競争できないかもしれません。
承認された製品を米国外で商品化する承認を得た場合、国際事業に関連するさまざまなリスクが当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが開発した製品候補が商品化が承認された場合、第三者と契約を結んで、世界的に、またはより限られた地域でそれらを販売することもあります。私たちは、国際的なビジネス関係の締結に関連して、次のような追加のリスクにさらされると予想しています。
•海外での医薬品承認に関するさまざまな規制要件。
•さまざまな支払者償還制度、政府支払者または患者自己負担制度、価格管理。
•知的財産権の保護を緩和しました。
•関税、貿易障壁、規制要件の予期せぬ変化。
•インフレを含む経済の弱さ、または特に外国の経済や市場における政情不安定。
•海外に居住または旅行する従業員の税法、雇用法、移民法、労働法の遵守。
•給与税の源泉徴収を含む外国税。
•外貨の変動。これにより、営業費用の増加や収益の減少、および他国で事業を行う際に発生するその他の債務が発生する可能性があります。
•労働不安が米国よりも多い国の労働力の不確実性。
•海外での原材料供給や製造能力に影響を与えるあらゆる事象に起因する生産不足。そして
•戦争やテロを含む地政学的行動、地震、台風、洪水や火災などの自然災害、公衆衛生上のパンデミックや伝染病、その他の事業中断に起因する事業の中断。
当社の製品候補については、補償範囲と適切な払い戻しが受けられない場合があり、それによって製品を収益性の高い方法で販売することが困難になる可能性があります。
私たちが開発する製品候補の市場での受け入れと販売は、補償範囲と償還方針によって異なり、将来の医療改革措置の影響を受ける可能性があります。政府当局と、民間の健康保険会社、政府の支払者、健康維持機関などの第三者支払者は、どの医薬品に支払うかを決定し、償還額を設定します。将来の製品候補について、補償や適切な償還が受けられるかどうかはわかりません。また、償還額が不十分だと、将来の製品の需要や価格が下がる可能性があります。さらに、ある支払人が商品の補償を提供することを決定したからといって、他の支払人もその商品の補償を提供することを保証するものではありません。償還が利用できない場合、または限られたレベルでしか利用できない場合、開発した製品候補をうまく商品化できない可能性があります。当社または当社の協力者が規制当局の承認を受けた1つ以上の製品で有利な補償および償還状況が得られたとしても、将来的にはそれほど不利な補償方針と償還率が実施される可能性があります。
さらに、開発して商品化する可能性のある製品をターゲット市場に販売するためのフォーミュラリーの承認をいつ取得するかどうか、またいつ取得するかは定かではありません。病院や支払者からフォーミュラリーの承認を得るには、費用と時間がかかります。フォーミュラリーの承認をタイムリーに取得しないと、商業的成功が制限されます。
米国および一部の外国の法域では、医療制度を変更するための立法上および規制上の提案が数多く出されており、製品を収益性の高い方法で販売する能力に影響を与える可能性があります。これらの立法および/または規制
承認後、変更が医薬品の償還に悪影響を及ぼす可能性があります。また、ジェネリック医薬品が多数あることで、将来の製品の償還の可能性が大幅に低下する可能性があります。ジェネリック医薬品にユーザー料金がかかる可能性があるため、追加のジェネリック医薬品治療の承認が早まる可能性があります。マネージドヘルスケアへの傾向、健康維持組織の影響力の増大、その他の法改正により、開発する製品の販売に関連して価格圧力が発生することが予想されます。将来の製品の償還補償範囲をうまく確保して維持できなかったり、大幅に遅れたりすると、将来の製品が市場に受け入れられなくなり、事業が損なわれます。
さらに、米国以外の管轄区域では、医薬品の価格提案が合法的に販売される前に承認されなければなりません。医薬品の価格設定に関する要件は国によって大きく異なります。たとえば、欧州連合(「EU」)は、加盟国に対し、自国の健康保険制度が償還を提供する医薬品の範囲を制限したり、人間が使用する医薬品の価格を管理したりするオプションを提供しています。加盟国は、医薬品の特定の価格を承認する場合もあれば、代わりに医薬品を市場に出す企業の収益性を直接的または間接的に管理するシステムを採用する場合もあります。医薬品の価格統制や償還制限のある国では、どの製品に対しても有利な払い戻しや価格設定が可能になるという保証はありません。歴史的に、EUで発売される製品は米国の価格体系に従わず、一般的に大幅に低価格になる傾向があります。
当社の事業運営と業界に関連するリスク
私たちの将来の成功は、主要な経営幹部を維持し、有能な人材を引き付け、維持し、やる気を起こさせる能力にかかっています。
私たちは経営陣の主要なメンバーに大きく依存しており、そのサービスの喪失は目標の達成に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは各執行役員と雇用契約を締結していますが、従業員は全員「自由に」従業員であるため、どの執行役員もいつでも私たちの雇用を辞めることができます。科学技術人材を含む、私たちのビジネスにふさわしい他の従業員を採用して維持することも、私たちの成功にとって重要です。現在、私たちの業界では熟練した経営幹部が不足しており、今後も続くと思われます。その結果、熟練した人材をめぐる競争が激化し、離職率が高くなる可能性があります。多くの製薬会社が同様のスキルセットを持つ個人をめぐって競争していることを考えると、許容できる条件で人材を引き付けて維持できない可能性があります。さらに、前臨床試験や臨床試験で成功しないと、有能な人材を採用して維持することがより困難になる可能性があります。役員や主要従業員の採用ができなかったり、サービスを受けられなかったりすると、私たちの研究、開発、商品化目標の進捗が妨げられる可能性があります。
組織を拡大する必要があり、この成長の管理が困難になり、事業が混乱する可能性があります。*
2024年6月30日現在、従業員は31人で、全員が正社員でした。将来的には、組織を拡大する必要があるかもしれません。
将来の成長により、追加の従業員、コンサルタント、請負業者を特定、採用、維持、動機付け、統合する必要性など、経営陣に重大な追加責任が課せられます。また、私たちの経営陣は、日々の活動から不釣り合いに注意をそらし、これらの成長活動の管理にかなりの時間を費やす必要があるかもしれません。事業の拡大を効果的に管理できない可能性があり、その結果、インフラストラクチャに弱点が生じ、運用ミス、ビジネスチャンスの喪失、従業員の喪失、残りの従業員の生産性の低下につながる可能性があります。私たちの予想される成長には、多額の資本支出が必要になる可能性があり、追加の製品候補の開発など、他のプロジェクトから財源が転用される可能性があります。さらに、経営陣が当社の成長を効果的に管理できない場合、経費が予想以上に増加し、収益の創出および/または成長能力が低下し、事業戦略を実行できなくなる可能性があります。私たちの将来の財務実績と、製品候補を商品化し、効果的に競争できるかどうかは、将来の成長を効果的に管理する能力に一部依存します。
当社の従業員は、規制基準や要件の違反、インサイダー取引など、不正行為やその他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員詐欺やその他の不正行為のリスクにさらされています。従業員による不正行為には、意図的にFDAや米国以外の規制当局の規制に従わなかったり、FDAや米国以外の規制当局に正確な情報を提供したり、米国および海外の医療詐欺や虐待に関する法律や規制を遵守したり、財務情報やデータを正確に報告したり、不正行為を当社に開示したりすることが含まれます。特に、ヘルスケア業界における販売、マーケティング、および事業上の取り決めは、詐欺、不正行為、キックバック、自己取引、その他の虐待行為を防止することを目的とした広範な法律や規制の対象となります。これらの法律や規制は、価格設定、割引、マーケティングとプロモーション、販売手数料、顧客インセンティブプログラム、その他のビジネス上の取り決めを幅広く制限または禁止する場合があります。従業員の不正行為には、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用も含まれる可能性があり、規制上の制裁措置が取られ、当社の評判に深刻な損害を与える可能性があります。私たちは行動規範を採用していますが、従業員の不正行為を特定して阻止することが常に可能とは限りません。このような行為を検出して防止するために講じた予防措置は、未知または管理されていないリスクや損失を管理したり、これらの法律や規制に従わなかったことに起因する政府の調査やその他の行動や訴訟から私たちを保護したりするのに効果的ではない場合があります。当社に対してそのような訴訟が提起され、当社が自社の弁護や権利の主張に成功しなかった場合、それらの措置は、重大な民事、刑事、行政上の制裁を課すなど、当社の事業に重大な影響を与える可能性があります。
私たちは、事業に混乱をもたらしたり、経営成績や財政状態に重大な損害を与える可能性のある内部再編活動を行うことがあります。
事業戦略と長期経営計画の進展に照らして、コストと事業構造を引き続き評価し、最適化を図りながら、内部再編活動を行うことがあります。たとえば、2017年5月と2018年7月に企業再編を開始しましたが、そのたびに人員が削減されました。私たちが将来行う可能性のあるリストラ活動は、償却またはその他のリストラ費用につながる可能性があります。私たちが将来行うリストラ活動が、当初期待していたコスト削減、業務効率、またはその他の利益を達成するという保証はありません。リストラ活動は、移行期間中とその後の継続性の喪失、蓄積された知識の喪失、非効率性の原因となることもあります。さらに、内部再編には、経営陣や他の従業員に多大な時間と集中力が必要になり、商業活動から注意がそらされる可能性があります。将来実施する内部リストラ活動が、期待される利益の一部または全部を達成できない場合、当社の事業、経営成績、および財政状態に重大かつ悪影響が及ぶ可能性があります。
顧客や第三者の支払者との現在および将来の関係、ならびに当社の特定の事業運営は、直接的または間接的に、連邦および州の医療詐欺および虐待に関する法律、虚偽請求法、健康情報のプライバシーおよび情報セキュリティ法、その他のプライバシーおよび情報セキュリティ法の対象となる場合があります。そのような法律を遵守できない、または完全に遵守していない、または完全に遵守していないと認識された場合、刑事制裁、民事罰則、契約上の損害、評判の低下、利益や将来の収益の減少など、重大な罰則が科せられる可能性があります。
当社の事業は、顧客、第三者の支払者、医療提供者などとの関係を通じて直接的または間接的に、連邦および州のさまざまな詐欺および虐待に関する法律(連邦反キックバック法および連邦虚偽請求法を含むがこれらに限定されません)の対象となる場合があります。これらの法律は、とりわけ、当社が提案している販売、マーケティング、教育プログラムに影響を与える可能性があります。当社の事業能力に影響を与える可能性のある法律や規制には、以下が含まれますが、これらに限定されません。
•連邦反キックバック法は、とりわけ、個人や団体が、メディケアやメディケイドプログラムなどの連邦医療プログラムの下で支払いが行われる可能性のある商品やサービスの紹介、または個人の紹介、購入または推薦を誘発したり、その見返りとして、直接的または間接的に報酬を勧誘したり、受け取ったり、提供したり、支払うことを禁止しています;
•連邦民事および刑事上の虚偽請求法(民事虚偽請求法を含む)、および民事金銭罰法などにより、個人または団体が、メディケアやメディケイドを含む連邦政府に、虚偽または詐欺的な支払い請求を故意に提示したり、提示させたりすることを禁止しています。
•1996年の連邦医療保険の相互運用性と説明責任に関する法律(「HIPAA」)により、とりわけ、医療給付プログラムを詐欺する計画を実行したり、医療問題に関して虚偽の陳述を行うことを禁止する追加の連邦刑法が制定されました。
•HIPAAは、経済的および臨床的健康のための医療情報技術法(「HITECH」)とその施行規則によって改正されました。この法律は、健康保険、医療情報センター、特定の医療提供者など、規則の対象となる事業体、ならびにその取引先、独立請負業者の個人を特定できる健康情報のプライバシーとセキュリティを保護することに関して、強制的な契約条件を含む特定の義務も課しています。に関連する特定のサービスを行う対象法人個人を特定できる健康情報を使用、開示、アクセス、またはその他の方法で処理する本人および下請業者に代わって、個人を特定できる健康情報を使用または開示する。
•連邦医師支払いサンシャイン法。メディケア、メディケイド、または小児健康保険プログラムで支払いが可能な医薬品、機器、生物製剤、医療用品の特定のメーカーは、特定の例外を除き、医師(医師、歯科医、検眼医を含むと定義されています)への支払いまたはその他の価値移転に関する情報をメディケア&メディケイドサービスセンター(「CMS」)に毎年報告することを義務付けています。足病医、カイロプラクター)、その他の医療専門家(医師、助手、看護師など)開業医)、教育病院、そしてさらに、該当する製造業者および該当する団体購買組織は、医師とその近親者が保有するCMSの所有権と投資権益に毎年報告することを義務付けています。そして
•上記の各連邦法と同等の州法および外国法。たとえば、商業保険会社を含む第三者支払者から払い戻しを受ける商品またはサービスに適用される可能性のある反キックバック法および虚偽請求法、製薬会社に製薬業界の自主的なコンプライアンスガイドラインおよび連邦政府によって公布された関連するコンプライアンスガイダンスの遵守を義務付ける州法、製薬会社に支払いやその他の送金に関する情報の報告を義務付ける州法医師やその他の医療機関にとって貴重なプロバイダーまたはマーケティング支出、医薬品の価格に関する情報の報告を義務付ける州法、医薬品販売担当者の登録を義務付ける州法および地方法。これらの多くは互いに大きく異なり、同じ効果をもたらさない可能性があるため、コンプライアンスへの取り組みが複雑になっています。
当社の事業が上記の法律または当社に適用されるその他の政府規制に違反している(または違反していると認められる)場合、訴訟、重大な民事、刑事、行政上の罰則、損害賠償、罰金、メディケア、メディケイド、その他の政府医療プログラムからの除外の可能性、没収、投獄、追加報告要件などを含むがこれらに限定されない罰則の対象となることがあります。コーポレート・インテグリティ契約または同様の合意の対象となる場合の監督これらの法律違反、契約上の損害、評判の低下、利益と将来の収益の減少、事業の縮小または再編に関する申し立てを解決します。これらのいずれも、臨床試験の中断または中止や経営成績など、当社の事業運営能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
最近および将来の医療法は、当社の事業運営にさらに影響を与える可能性があります。
米国および一部の外国の法域では、当社の製品を収益性の高い方法で販売する能力に影響を与える可能性のある方法で医療制度を変更するために、いくつかの立法上および規制上の提案を検討しているか、制定しています。米国などの政策立案者や支払者の間では、医療費の抑制、質の向上、アクセスの拡大という目標を掲げて、医療制度の変化を促進することに大きな関心が寄せられています。米国では、製薬業界がこれらの取り組みの焦点となっており、主要な立法措置の影響を大きく受けています。
たとえば、2010年3月に、2010年の医療と教育の和解法(総称して「ACA」)によって改正された2010年の患者保護および手ごろな価格の医療法が可決されました。これには、政府保険会社と民間保険会社の両方による医療費の調達方法を大幅に変える措置が含まれています。ACAの特定の側面には、行政、司法、議会で課題がありました。議会は包括的な廃止法を可決していませんが、ACAに基づく特定の税の実施に影響する法案が成立しました。税法には、2019年1月1日から、ACAが対象となる健康保険を一年の全部または一部で維持できない特定の個人に課せる、税に基づく責任分担支払いを廃止する条項が含まれています。これは一般に「個人義務」と呼ばれます。さらに、2020年の連邦支出パッケージでは、2020年1月1日より、雇用主が後援する高額な健康保険と医療機器税に対するACAが義務付けた「キャデラック」税が完全に廃止され、2021年1月1日より、健康保険税も廃止されました。2021年6月17日、米国最高裁判所は、「個人委任」が議会で廃止されたため、ACAは完全に違憲であると主張した手続き上の理由による異議申し立てを却下しました。さらに、2022年8月16日、バイデン大統領は2022年のインフレ削減法(「IRA」)に署名しました。これは、とりわけ、ACAマーケットプレイスで健康保険を購入する個人への補助金の強化を2025計画年度まで延長するものです。IRAはまた、受益者の最大自己負担費用を大幅に引き下げることと、新しく設立されたメーカー割引プログラムを通じて、2025年から始まるメディケアパートDプログラムの「ドーナツホール」を解消します。ACAは将来、司法上または議会上の異議申し立ての対象となる可能性があります。このような課題やバイデン政権の医療改革措置がACAと当社の事業にどのように影響するかは不明です。
ACAが制定されてから、その他の法改正が提案され、採択されました。これらの変更には、2013年に開始された2011年の予算管理法に基づく医療提供者へのメディケア支払いの総額を1会計年度あたり2%削減することが含まれます。また、インフラ投資雇用法や2023年の連結歳出法など、その後の法改正により、議会で追加の措置が取られない限り、2032年まで有効です。2012年の米国納税者救済法は、とりわけ、病院やがん治療センターを含む複数の医療提供者へのメディケアの支払いをさらに削減し、政府が医療提供者への過払いを回収するための時効期間を3年から5年に延長しました。
さらに、処方薬や生物製剤のコスト上昇を踏まえて、米国では医薬品の価格設定慣行に対する政府の監視が強化されています。このような精査の結果、最近、製品の価格設定の透明性を高めたり、価格設定と製造元の患者プログラムの関係を見直したり、政府プログラムの製品償還方法を改革したりすることを目的とした連邦および州の立法活動がいくつか行われています。たとえば、2021年7月、バイデン政権は、処方薬を対象とした複数の条項を含む「アメリカ経済における競争の促進」という大統領命令を発表しました。バイデンの大統領令に応えて、2021年9月9日、米国保健社会福祉省(「HHS」)は、薬価改革の原則を概説し、議会が追求できるさまざまな潜在的な立法政策、およびHHSがこれらの原則を推進するために講じることができる潜在的な行政措置を定めた高薬価格に対処するための包括的計画を発表しました。さらに、IRAは、とりわけ、(1)メディケアの対象となる特定の単一供給源の医薬品と生物製剤の価格を交渉するようHHSに指示し、(2)インフレを上回る価格上昇を罰するために、メディケアパートbとメディケアパートDに基づいてリベートを課します。IRAは、HHSが最初の数年間は、規制ではなく指導を通じてこれらの規定の多くを実施することを許可しています。HHSは、これらのプログラムが実施されるにつれて、ガイダンスを発行し、更新し続けます。これらの規定は、2023会計年度から段階的に有効になります。2023年8月29日、HHSは価格交渉の対象となる最初の10種類の医薬品のリストを発表しました。ただし、メディケアの医薬品価格交渉プログラムは現在法的な問題の対象となっています。IRAがどのように実施されるかは現時点では不明ですが、製薬業界に大きな影響を与える可能性があります。バイデン政権の2022年10月の大統領令に応えて、2023年2月14日、HHSは、CMSイノベーションセンターによる3つの新しいテストモデルの概要を示すレポートを発表しました。これらのモデルは、医薬品のコストを下げ、アクセシビリティを促進し、医療の質を向上させる能力を評価します。これらのモデルが将来、何らかの健康改革措置に利用されるかどうかは不明です。さらに、2023年12月7日、バイデン政権は、ベイドール法に基づく行進権を利用して処方薬の価格を管理するイニシアチブを発表しました。2023年12月8日、米国国立標準技術研究所はコメントを求めて、マーチイン権の行使を検討するための省庁間ガイダンスフレームワークの草案を発表しました。このフレームワークには、政府機関が行進権の行使を決定する際に利用できる要素の1つとして、製品の価格を初めて盛り込みました。マーチイン権はこれまで行使されていませんが、それが新しい枠組みの下で継続されるかどうかは不明です。州レベルでは、価格や患者への償還の制約、割引、特定の製品へのアクセスやマーケティング費用の開示の制限、透明性措置など、医薬品や生物製品の価格を管理するための法律を可決し、規制を実施する議会が増えています。また、場合によっては、他の国からの輸入や大量購入を奨励することも含まれます。たとえば、2024年1月5日、FDAは、特定の州の医療プログラムのためにカナダから特定の医薬品を輸入するというフロリダ州のセクション804輸入プログラム(「SIP」)の提案を承認しました。このプログラムがどのように実施されるのか、どの薬が選ばれるのか、米国とカナダのどちらで法的な問題に直面するのかなどは不明です。他の州もSIP提案を提出していますが、FDAによる審査待ちです。そのような承認された輸入計画が実施された場合、それらのプログラムの対象となる製品の薬価が下がる可能性があります。
将来採用される可能性のある医療改革措置により、補償基準がより厳しくなり、償還額が低くなり、承認された製品について受け取る価格にさらなる下押し圧力がかかると予想しています。任意です
メディケアやその他の政府資金によるプログラムからの償還額を減らすと、個人支払者からの支払いも同様に減る可能性があります。
将来、どのような医療改革の取り組みが採用されるかは予測できません。連邦、州、および外国の立法および規制のさらなる進展が見込まれており、継続的な取り組みにより、医薬品の価格設定への圧力が高まると予想されます。このような改革は、当社が開発に成功し、規制当局の承認を得る可能性のある製品候補からの予想収益に悪影響を及ぼす可能性があり、当社の全体的な財政状態と製品候補の開発能力に影響を与える可能性があります。
私たちは潜在的な製造物責任に直面しており、請求が成功した場合、多額の責任と費用が発生する可能性があります。
当社の製品候補を臨床試験に使用したり、マーケティング承認を得た製品を販売したりすると、製造物責任請求のリスクにさらされます。製品責任の請求は、消費者、医療提供者、製薬会社、または当社の製品を販売または接触するその他の者によって当社に対して提起される可能性があります。特定のオリゴヌクレオチド治療薬は、注射部位反応と炎症誘発性効果を示し、腎臓や肝臓の機能を損なうこともあります。現在および将来の製品候補が同様のAEを誘発するリスクがあります。製造物責任請求に対する防御がうまくいかなければ、多額の責任と費用が発生する可能性があります。さらに、メリットや最終的な結果に関係なく、製造物責任請求は次のような結果になる可能性があります。
•私たちのビジネス上の評判の低下。
•臨床試験参加者の撤退。
•関連訴訟による費用。
•経営陣の注意を私たちの本業からそらすこと。
•患者またはその他の請求者への多額の金銭的報酬。
•当社の製品候補を商品化できないこと。そして
•商業販売が承認されれば、製品候補の需要が減少しました。
私たちは、臨床試験における当社の治療薬の使用に関連する製造物責任保険に加入しています。しかし、そのような保険の補償範囲では、私たちが被る可能性のある費用や損失を私たちに払い戻すには不十分な場合があります。さらに、保険の補償範囲はますます高額になっており、将来的には、賠償責任による損失から私たちを守るのに妥当な費用または十分な金額で保険を維持できなくなる可能性があります。製品候補のマーケティング承認が得られたら、商用製品の販売を含むように保険の適用範囲を拡大する予定です。ただし、商業的に合理的な条件または十分な金額では製造物責任保険に加入できない場合があります。時々、予期せぬ副作用をもたらした薬物をめぐる集団訴訟で、大きな判決が下されることがあります。製造物責任の請求が成功したり、当社に対して一連の請求が提起されたりすると、当社の株価が下落する可能性があり、判決が保険の適用範囲を超えると、当社の業績や事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちと私たちが協力している第三者は、データのプライバシーとセキュリティに関連する厳格で変化し続ける米国および外国の法律、規制、規則、契約上の義務、ポリシー、およびその他の義務の対象となります。当社(または私たちが協力している第三者)がそのような義務を実際に遵守していない、または遵守していないと認識した場合、規制当局の調査または訴訟、訴訟(集団訴訟を含む)、罰金や罰則、事業運営の中断、風評被害、収益または利益の損失、その他の事業上の悪影響につながる可能性があります。*
通常の業務過程で、私たちは個人データやその他の機密情報(専有および機密のビジネスデータ、企業秘密、知的財産、臨床試験に関連して収集する試験参加者に関するデータを含む)を収集、受領、保管、処理、生成、使用、転送、開示、アクセス可能にし、保護、保護、保護、保護、処分、送信、共有(総称して「処理」)します。、「機密データ」)。私たちのデータ処理活動は、さまざまな法律、規制、ガイダンス、業界標準、外部および内部のプライバシーとセキュリティポリシー、契約上の要件、データのプライバシーとセキュリティに関するその他の義務など、多くのデータプライバシーとセキュリティに関する義務の対象となる場合があります。データのプライバシーとセキュリティに関する義務は厳格で変化しており、新しいデータプライバシーとセキュリティに関する法律が提案または制定されています。これらの義務に備えて履行するには多大なリソースが必要であり、当社の情報技術、システム、慣行、および当社に代わって個人データを処理する第三者の情報技術、システム、慣行の変更が必要になる場合があります。当社の事業能力に影響を与える可能性のある法律や規制には、以下が含まれますが、これらに限定されません。
•HITECHとその施行規則によって改正されたHIPAAは、特定の個人を特定できるもののプライバシー、セキュリティ、送信に関連して特定の種類の個人や団体に特定の要件を課しています
健康情報。HIPAAに関連するリスクの詳細については、連邦および州の医療法および規制に関連するリスクについて説明している上記のセクションを参照してください。
•EUの一般データ保護規則(「EU GDPR」)と英国GDPR(「Uk GDPR」)には、健康情報の処理に特化した規定が含まれており、より広義には、個人データの処理に重大で複雑なコンプライアンス上の負担を課しています。EUと英国のGDPRの下では、政府規制当局がデータ処理を一時的または完全に禁止したり、最大2000万ユーロ(英国のGDPRでは1750万英国ポンド)または世界の年間収益の4%のどちらか大きい方の罰金を科したり、データ主体のクラスや消費者保護団体によって持ち込まれた個人データの処理に関連する私的訴訟を課すことがあります。時間の経過とともに、前臨床試験や臨床試験の実施など、欧州経済地域(「EEA」)および英国(「英国」)での追加事業を含むように事業を拡大する可能性があり、そのような拡大に伴い、EUや英国のGDPRを含むがこれらに限定されない、当社が事業を展開する可能性のあるヨーロッパ諸国における政府規制の強化の対象となると予想しています。
•2020年のカリフォルニア州プライバシー権法(「CPRA」)(総称して「CCPA」)によって改正された2018年のカリフォルニア州消費者プライバシー法は、対象企業に対し、消費者、事業代表者、従業員を含むカリフォルニア州の居住者に開示を提供することを義務付けており、企業はプライバシー通知で具体的な開示を行い、カリフォルニア州居住者からの特定のプライバシー権の行使の要求に応えることを義務付けています。CCPAは、意図的な違反ごとに最高7,500ドルの法定罰金を科し、特定のデータ侵害の影響を受けた私的訴訟当事者が重大な法定損害賠償を請求することを認めています。CCPAに基づく臨床試験データの免除は限られていますが、将来、CCPAの対象となった場合、CCPAは当社の事業活動に(おそらく大きな)影響を与える可能性があります。CCPAに加えて、コロラド州、コネチカット州、オレゴン州、テキサス州、ユタ州、バージニア州など、米国の他の州でも包括的なプライバシー法が制定されており、同様の法律が連邦および地方レベルだけでなく、他のいくつかの州でも検討されています。CCPAなど、これらの州法の多くは、臨床試験のコンテキストで処理される一部のデータを免除していますが、これらの進展により、コンプライアンスへの取り組みがさらに複雑になり、当社および当社が協力する第三者の法的リスクとコンプライアンスコストが増加します。他の州も同様の法律を検討しており、採用する可能性があります。
•米国の連邦、州、および地方政府によって制定されたデータ侵害通知法、個人データプライバシー法、消費者保護法(連邦取引委員会法の第5条など)、およびその他の同様の法律(盗聴法など)。
会社が成長するにつれて、ヨーロッパやその他の管轄区域から米国または他の国に個人データを転送することがあります。ヨーロッパやその他の管轄区域では、データのローカライズを義務付ける法律や、他の国への個人データの転送を制限する法律が制定されています。特に、EEAと英国は、米国およびプライバシー法が不十分であると考えるその他の国への個人データの転送を大幅に制限しています。他の法域でも、データローカリゼーション法や国境を越えたデータ転送法について同様に厳しい解釈を採用している場合があります。現在、EEA標準契約条項、英国の国際データ移転協定/補遺、EU-米国など、法律に従って個人データをEEAおよび英国から米国に転送するために使用できるさまざまなメカニズムがありますが。データプライバシーフレームワークとその英国での拡張(コンプライアンスを自己証明し、フレームワークに参加している米国を拠点とする関連組織への転送を許可する)では、これらのメカニズムは法的な問題の対象となり、個人データを合法的に米国に転送するためにこれらの措置を満たしたり、信頼したりできるという保証はありません。EEA、英国、その他の管轄区域から米国に個人データを転送する合法的な方法がない場合、または法的に準拠した転送の要件が厳しすぎる場合、規制措置の対象となる可能性の増加、多額の罰金、欧州やその他の外国の法域からの個人データの処理または転送に対する差し止め命令など、重大な悪影響に直面する可能性があります。個人データを米国にインポートできないと、ヨーロッパやその他の地域で臨床試験活動を実施する当社の能力が制限されたり、国境を越えたデータ転送またはローカリゼーション法の対象となる関係者との協力が制限されたり、多額の費用をかけて外国の管轄区域における個人データ処理能力とインフラストラクチャを強化する必要が生じたりするなど、当社の事業運営に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、個人データをEEAおよび英国から他の法域、特に米国に移転する企業は、規制当局、個々の訴訟当事者、および活動家グループからの厳しい監視の対象となります。一部のヨーロッパの規制当局は、EU GDPRの国境を越えたデータ転送制限に違反しているとして、特定の企業にヨーロッパからの特定の転送を一時停止または恒久的に停止するよう命じています。
データプライバシーとセキュリティに関する法律に加えて、私たちはデータプライバシーとセキュリティに関連する契約上の義務に拘束されており、そのような義務を遵守するための努力がうまくいかない可能性があります。また、データのプライバシーとセキュリティに関するポリシー、マーケティング資料、その他の声明を公開しています。これらのポリシー、資料、または声明が不十分、透明性に欠ける、欺く、不公平、または当社の慣行を誤って伝えていることが判明した場合、調査、規制当局による執行措置、またはその他の悪影響を受ける可能性があります。
データのプライバシーとセキュリティに関連する義務(および個人のデータプライバシーへの期待)は急速に変化し、ますます厳しくなり、不確実性を生み出しています。さらに、これらの義務は適用や解釈が異なる場合があり、管轄区域間で一貫性がなかったり、矛盾したりする可能性があります。これらの義務に備えて履行するには、多大なリソースを費やす必要があり、そのためには、当社のサービス、情報技術、システム、慣行、および当社に代わって個人データを処理する第三者のサービス、情報技術、システム、慣行の変更が必要になる場合があります。さらに、これらの義務により、ビジネスモデルの変更が必要になる場合があります。
データのプライバシーとセキュリティに関する義務を遵守する取り組みが失敗する(または失敗したと認識される)ことがあります。さらに、私たちの努力にもかかわらず、私たちの従業員または私たちが協力している第三者がそのような義務を遵守しない可能性があり、それが私たちの事業運営とコンプライアンス態勢に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、私たちが協力している第三者が適用法、規制、または契約上の義務を遵守しなかった場合、当社の事業運営ができなくなったり、政府機関などによる当社に対する訴訟が行われたりするなど、悪影響が生じる可能性があります。当社または私たちが協力している第三者が、適用されるデータプライバシーおよびセキュリティ義務への対応または遵守を怠った、または遵守しなかったと認められた場合、政府の執行措置(調査、罰金、罰則、監査、検査など)、訴訟(集団訴訟の申し立てを含む)、追加の報告要件および/または監督、個人処理の禁止または制限を含むがこれらに限定されない重大な結果に直面する可能性があります。データ(臨床試験データを含む)、個人データの破棄または使用禁止の命令、および会社役員の投獄。
これらの出来事はいずれも、顧客の喪失、事業運営の中断または停止(該当する場合は臨床試験を含む)、個人データの処理または特定の法域での運営不能、当社製品の開発または商品化能力の制限、請求や問い合わせを防御するための時間とリソースの支出、不利な宣伝、改訂または再作成など、当社の評判、事業、または財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの事業の構造化です。
サイバーセキュリティリスクと、当社の情報技術システムまたはデータ、および当社に代わって維持されているもののセキュリティ、機密性、完全性、可用性を維持できない場合、規制当局の調査や措置、臨床試験を含む当社の事業への重大な中断、臨床試験を含むがこれらに限定されない当社の事業への重大な中断、評判の低下、費用、罰金、罰則、訴訟の対象となるなど、当社の事業に重大な悪影響が生じる可能性があります。*
通常の業務では、私たちと私たちが仕事をしている第三者は機密データを処理します。その結果、私たちと私たちが協力している第三者は、セキュリティインシデントを引き起こす可能性のあるランサムウェア攻撃を含むがこれらに限定されない、さまざまな進化する脅威に直面しています。サイバー攻撃、悪意のあるインターネットベースの活動、オンラインとオフラインの詐欺、およびその他の同様の活動は、当社の機密データおよび情報技術システム、および当社が協力している第三者の機密性、完全性、可用性を脅かします。このような脅威は蔓延しており、増え続けており、検出がますます困難になっています。また、従来のコンピューターの「ハッカー」、脅威アクター、「ハクティビスト」、組織犯罪の脅威アクター、職員(盗難や悪用など)、国家や国家が支援する洗練されたアクターなど、さまざまなソースから発生しています。現在、地政学的な理由から、また軍事的手法と組み合わせて攻撃(高度な持続的脅威侵入を含む)を行っています。紛争と防衛活動。戦争やその他の重大な紛争の間、私たちと私たちが協力している第三者は、報復的なサイバー攻撃を含むこれらの攻撃のリスクが高まる可能性があります。これらの攻撃は、当社のシステムや運用、サプライチェーン、サービスの生産、販売、配信能力を著しく混乱させる可能性があります。
私たちと私たちが協力している第三者は、ソーシャルエンジニアリング攻撃(偽物と特定するのがますます難しくなっているディープフェイク、フィッシング攻撃を含む)、悪意のあるコード(ウイルスやワームなど)、マルウェア(高度な持続的脅威侵入の結果を含む)、サービス拒否攻撃、資格情報の盗用など、進化し続けるさまざまな脅威の対象となる可能性もありますが、これらに限定されません。資格情報の収集、人員の不正行為またはエラー、ランサムウェア攻撃、サプライチェーン攻撃、ソフトウェアのバグ、サーバーの誤動作、ソフトウェアまたはハードウェアの障害、データまたはその他の情報技術資産の損失、アドウェア、通信障害、地震、火災、洪水、AIによって強化または促進された攻撃、およびその他の同様の脅威。脅威アクターは、セキュリティ管理を回避し、検出を回避し、法医学的証拠を難読化するように特別に設計された、より高度なツールや手法(AIを含む)を引き続き開発して使用する可能性があるため、インシデントの特定、調査、復旧がより困難になります。特に、深刻なランサムウェア攻撃がますます蔓延しており、業務の大幅な中断、遅延、停止、臨床試験の中断、データ(臨床試験に関連するデータを含む)の損失、収入の損失、データやシステムの復元のための多額の追加費用、評判の喪失、資金の流用につながる可能性があります。恐喝による支払いはランサムウェア攻撃の悪影響を軽減するかもしれませんが、そのような支払いをしたくない、またはできない場合があります(たとえば、適用法や規制でそのような支払いが禁止されている場合を含みます)。
セキュリティインシデントの検出、調査、軽減、封じ込め、修復は困難かつ/または費用がかかる場合があります。そうするための私たちの努力は成功しないかもしれません。セキュリティインシデントを検出、調査、軽減、封じ込め、是正するために当社または提携している第三者が講じた措置は、停電、データ損失、および事業の中断につながる可能性があります。脅威アクターは、私たちのネットワークやシステムが侵害された後、他のネットワークやシステムにアクセスする可能性もあります。
私たちは、事業の運営と管理をグローバルなエンタープライズソフトウェアシステムに依存しています。そのため、私たちのビジネスは、コンピューターのハードウェア、ソフトウェア、サービス、ネットワーク、通信、インターネットサーバー、および関連インフラストラクチャの継続的、効果的、信頼性、安全な運用にかかっています。私たちは、クラウドベースのインフラストラクチャ、暗号化および認証技術、従業員の電子メール、顧客へのコンテンツ配信、その他の機能を提供する第三者プロバイダーを含むがこれらに限定されない、さまざまな状況で重要なビジネスシステムを運用し、機密データを処理する第三者のサービスプロバイダーやテクノロジーに依存しています。これらの第三者の情報セキュリティ慣行を監視する当社の能力は限られており、これらの第三者は適切な情報セキュリティ対策を講じていない可能性があります。私たちが協力している第三者がセキュリティインシデントやその他の中断を経験した場合、私たちは悪影響を被る可能性があります。私たちが協力している第三者が私たちに対するプライバシーまたはセキュリティ関連の義務を果たせなかった場合、私たちは損害賠償を受ける権利がありますが、どんな裁定でも私たちの損害をカバーするには不十分であるか、そのような裁定を取り戻すことができない場合があります。同様に、サプライチェーン攻撃の頻度も増加しており、サプライチェーンまたは第三者パートナーのサプライチェーン内の第三者およびインフラストラクチャが侵害されていないこと、または当社の情報技術システムまたは当社と当社のサービスをサポートする第三者の情報技術システムの侵害または中断につながる悪用可能な欠陥やバグが含まれていないことを保証することはできません。従業員が社外のネットワーク接続、コンピューター、デバイスを利用しているため、リモートワーカーは情報技術システムとデータへのリスクを増大させます。さらに、買収または統合された事業体のシステムやテクノロジーに存在する脆弱性によってシステムが悪影響を受ける可能性があるため、将来または過去の商取引(買収や統合など)により、さらなるサイバーセキュリティリスクや脆弱性にさらされる可能性があります。さらに、そのような買収または統合された事業体のデューデリジェンスでは発見されなかったセキュリティ上の問題が発見される場合があり、企業を当社の情報技術環境およびセキュリティプログラムに統合することが難しい場合があります。
セキュリティインシデントからの保護を目的としたセキュリティ対策を実施していますが、当社または提携している第三者のセキュリティ対策がセキュリティインシデントからの保護に効果的であるという保証はありません。私たちは脆弱性を検出して修復するための措置を講じていますが、将来的には当社の情報技術、サービス(または私たちが協力している第三者のサービス)におけるそのような脆弱性を検出、予測、または防止できない可能性があります。そのような脅威や手法は頻繁に変化し、本質的に高度であることが多く、インシデントが発生するまで検出されない場合があるためです。さらに、特定された脆弱性に対処するための是正措置やパッチの展開が遅れる可能性があります。脆弱性が悪用され、セキュリティインシデントにつながる可能性があります。
前述の脅威はいずれもセキュリティインシデントを引き起こす可能性があり、その結果、当社のデータやお客様のデータ(または当社が協力している第三者)のデータへの不正アクセス、損傷、無効化または暗号化、使用または誤用、開示、変更、破壊、損失が発生したり、当社のサービス提供能力やサービスプロバイダーのサービスサポート能力が損なわれたりする可能性があります。その結果、私たちのビジネスは苦しむ可能性があります。従業員や個人の健康情報を含む機密データの完全性と保護は、私たちのビジネスにとって重要であり、従業員やその他の人々は、私たちが自分の個人情報を適切に保護することを強く期待しています。
セキュリティインシデントからの保護のために、多大なリソースを費やしたり、事業活動や慣行を根本的に変えたり、臨床試験活動や情報技術を含む業務を変更したりすることがあります。適用されるデータ保護法、プライバシーポリシー、またはデータプライバシーに関連するその他の義務(契約上の義務、業界団体の会員に関する義務など)では、特定のセキュリティ対策を実施したり、セキュリティ対策から身を守るために業界標準または合理的な手段を使用したりすることが求められる場合があります。適用されるデータプライバシーとセキュリティ上の義務により、影響を受ける個人、顧客、規制当局、投資家などの関連する利害関係者にセキュリティインシデントを通知したり、信用監視や個人情報盗難防止サービスの提供などの他の要件を実施したりすることが当社または自発的に選択される場合があります。このような開示や関連する措置には費用がかかる可能性があり、そのような適用要件を開示したり遵守しなかったりすると、悪影響が生じる可能性があります。情報、セキュリティ、プライバシーを管理する規制環境はますます厳しくなり、進化し続けています。適用される情報セキュリティとプライバシーの義務の遵守を維持し続けると、運用コストが増加する可能性があります。
私たちまたは私たちが協力している第三者がセキュリティインシデントを経験した場合、またはセキュリティインシデントを経験したと認識された場合、調査、罰金、罰則、監査、検査を含む可能性のある政府の執行措置、追加の報告要件および/または監督、機密データの処理の制限(臨床試験またはアルゴリズムのトレーニングに影響を与える可能性がある)、訴訟(集団請求を含む)などの悪影響を経験する可能性があります。補償義務、否定的な宣伝、評判の低下、金銭的資金の流用、事業の中断(データの入手可能性を含む)、財務上の損失、およびその他の同様の危害。セキュリティインシデントとそれに伴う影響により、お客様は当社のサービスの利用をやめ、新規顧客が当社のサービスを利用することを思いとどまらせ、当社の事業の成長と運営に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、当社の契約には責任の制限が含まれていない場合があり、たとえ含まれている場合でも、適用されるデータ保護法、プライバシーポリシー、または情報セキュリティまたはセキュリティインシデントに関連するデータ保護義務を遵守しなかった場合、契約における責任の制限が強制可能または適切であるか、またはその他の方法で責任や損害から当社を保護するという保証はありません。さらに、当社の保険の補償範囲が、請求、費用、費用、訴訟、罰金、罰金、罰金、罰金、罰金、罰則、事業損失、データ損失、規制措置、または当社のプライバシーやセキュリティ慣行、処理またはセキュリティインシデントから生じる重大な悪影響から当社を保護したり、適切に軽減したりするのに十分であるかどうか、またはそのような補償が商業的に合理的な条件で引き続き利用可能であるかどうか、またはまったく確信が持てません。
セキュリティインシデントが発生しただけでなく、第三者は、公開情報源、データブローカー、またはその他の手段から、当社に関する機密情報を収集、収集、または推測することがあります。これにより、当社の競争上の優位性や市場での地位が損なわれる可能性があります。
FDA、SEC、その他の政府機関への資金提供の変化は、主要な指導者やその他の人材の雇用と維持を妨げたり、新しい製品やサービスを適時に開発または商品化することを妨げたり、これらの機関が当社の事業運営が依存する可能性のある通常の機能を果たすことを妨げたりする可能性があり、その結果、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
FDAが新製品を審査し承認する能力は、政府の予算と資金水準、主要人材の雇用と維持、ユーザー料金の支払いを受け入れる能力、法定、規制、ポリシーの変更など、さまざまな要因によって影響を受ける可能性があります。その結果、エージェンシーでの平均審査時間は近年変動しています。さらに、研究開発活動への資金提供を含め、SECや当社の事業が依存する可能性のあるその他の政府機関からの政府資金は、本質的に流動的で予測不可能な政治的プロセスの対象となります。
また、FDAや他の機関の混乱により、必要な政府機関による新薬の審査や承認に必要な時間が遅くなり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、過去数年にわたって、米国政府は何度か閉鎖し、FDAやSECなどの特定の規制機関は、重要なFDA、SEC、その他の政府職員を解雇し、重要な活動を停止せざるを得なくなりました。政府の閉鎖が長引くと、FDAが規制当局への提出書類を適時に審査して処理する能力に大きな影響を及ぼし、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、将来の政府機関の閉鎖は、私たちが公開市場にアクセスし、適切な資本を調達して事業を継続するために必要な資本を獲得する能力に影響を与える可能性があります。
私たちの事業と運営は、壊滅的な出来事によって中断されたり、悪影響を受ける可能性があります。
私たちの本社はサンディエゴ郡にあります。私たちは、地震や山火事などの自然災害や、事業に支障をきたす可能性のあるその他の出来事に対して脆弱です。私たちは地震やその他の自然災害の保険に加入していません。また、発生する可能性のある損失を補償するのに十分な事業中断保険に加入していない場合があります。私たちが被る損失や損害は、当社の事業運営に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、天然資源の供給の中断、政治的および政府の変化、輸送ネットワークや配送サービスの混乱、厳しい気象条件、山火事やその他の火災、爆発、動物の権利活動家の行動、テロ攻撃、地震、戦争、その他の地政学的出来事(ロシアとウクライナの戦争、戦争状態など)を含む、世界各地で発生した自然災害やその他の壊滅的な出来事イスラエルとハマスの間、そしてどちらかの戦争から生じるより大きな紛争のリスク)、そして公衆衛生上の問題は、当社や協力者、請負業者、ベンダーの事業を混乱させたり、経済やその他の不利な状況を引き起こしたりして、当社に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社の事業は、当社または当社が協力する第三者が重要な製造施設を持っている地域、臨床試験施設やその他の事業運営が集中している地域における健康パンデミックや伝染病の影響、またはサンディエゴの本社や臨床試験施設を含むグローバルな事業活動、ならびに当社の製造業者、CRO、または当社が事業を行う第三者の事業または運営に重大な影響を与える地域における健康パンデミックまたはエピデミックの影響によって悪影響を受ける可能性があります。
私たちの事業は、健康パンデミックや伝染病の影響によって悪影響を受ける可能性があります。このような健康パンデミックや流行は、旅行制限、検疫、「外出禁止」や「外出禁止」や「外出禁止」の命令、または政府から要請または義務付けられたり、将来的に義務付けられたりする可能性のある閉鎖などにより、当社または当社の治験対象、従業員、請負業者、協力者、ベンダーが特定の臨床試験やその他の事業活動を無期限に実施できなくなるリスクをもたらします。当局。これらおよび同様の事業の中断は、当社の事業、経営成績、および財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、私たちの臨床試験は将来、健康パンデミックや伝染病の影響を受ける可能性があります。パンデミックによって患者の移動が妨げられたり、医療サービスが中断されたりした場合、将来のパンデミックは施設の開設に悪影響を及ぼし、患者の登録が遅れる可能性があります。同様に、医療提供者として感染症への曝露が高まった可能性のある患者、主任研究者、現場スタッフを募集して維持する能力は、遅延または中断する可能性があり、それが当社の臨床試験業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちのビジネスは、環境、社会、コーポレートガバナンス(「ESG」)の問題やそのような問題の報告によって悪影響を受ける可能性があります。
特定の投資家、従業員、パートナー、その他の利害関係者から、ESG問題への関心が高まっています。これらの問題に関連して、私たちが責任を持って行動していないか、そうではないと認識されている可能性があり、それが私たちに悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、SECは最近、気候関連の開示を強化および標準化するために設計されたSECの規則案など、特定の義務付けられたESG報告要件を提案し、今後も提案する可能性があります。承認された場合、コンプライアンスおよび報告コストが大幅に増加し、特定の投資家やその他の利害関係者が当社の評判に悪影響を及ぼしたり、株価に悪影響を及ぼしたりすると考える開示が行われる可能性もあります。さらに、現在、環境排出量を報告しておらず、法的要件がない限り、環境排出量を報告する予定もありません。報告がないと、特定の投資家が当社の普通株式への投資を拒否する可能性があります。
当社の普通株式に関連するリスク
私たちの普通株式の市場価格は非常に変動しやすいかもしれません。
私たちの株価は歴史的に非常に変動しやすく、今後も変動し続けると予想されます。当社の株価は、次のようなさまざまな要因によって大きく変動する可能性があります。
•前臨床試験または臨床試験の有害な結果または遅延。
•追加の資金が得られない。
•当社の製品候補のINDまたはNDAの申請が遅れた場合、およびFDAによるそのINDまたはNDAの審査に関連して不利な進展が見られたり、不利な進展が見られたりした場合。
•既存のコラボレーションを維持できない、または新しいコラボレーションを開始できない。
•将来のコラボレーションパートナーが、当社のコラボレーション契約に基づく製品候補の開発と商品化を選択しなかった場合、または当社のコラボレーション契約に基づくプログラムの終了を選択した場合。
•当社、当社のライセンサー、および将来の協力パートナーが当社の知的財産権を訴訟、維持、または行使しなかった場合。
•製品候補の開発と商品化が成功しなかった。
•当社の前臨床および臨床開発活動、製品候補または将来の製品に適用される法律または規制の変更。
•当社の製品候補に十分な製品を供給できない、または許容できる価格で供給できない。
•不利な規制上の決定。
•医療費支払いシステムの構造の変化。
•競合他社による新製品、サービス、または技術の紹介。
•私たちが一般に提供する可能性のある財務予測を満たしていない、またはそれを超えていない。
•投資コミュニティの見積もりや予測を満たさない、または上回らなかった。
•一般市民、議会、規制当局、投資コミュニティによる製薬業界に対する認識。
•人為的災害、自然災害、公衆衛生上のパンデミック、伝染病、その他の事業の中断による混乱。
•当社、将来のコラボレーションパートナー、または競合他社による重要な買収、戦略的パートナーシップ、合弁事業、または資本コミットメントの発表。
•特許、訴訟、および当社の技術に関する特許保護を受けるための当社の能力を含む、所有権に関連する紛争またはその他の発展。
•主要な科学または管理職の追加または離職。
•特許訴訟や株主訴訟を含む重大な訴訟。
•類似企業の市場評価の変化。
•将来の当社または株主による当社の普通株式の売却。そして
•当社の普通株式の取引量。
さらに、株式市場全般、特にナスダック・キャピタル・マーケットで取引している企業は、価格や出来高の極端な変動を経験していますが、それは多くの場合、これらの企業の業績とは無関係または不釣り合いなものです。当社の実際の業績にかかわらず、幅広い市場および業界の要因が当社の普通株式の市場価格に悪影響を及ぼす可能性があります。
ナスダック・キャピタル・マーケットの該当する継続上場要件に準拠できない場合があります。*
当社の普通株式は現在、ナスダック・キャピタル・マーケットに上場しています。ナスダック・キャピタル・マーケットへの普通株式の上場を維持するためには、1株あたり1.00ドルの普通株式の最低終値要件や250万ドルの株主資本要件など、最低限の財務およびその他の継続的な上場要件と基準を満たす必要があります。
過去数年間、ナスダックの最低入札価格要件と最低株主資本要件を何度も遵守していませんでした。ごく最近、2021年8月9日、ナスダック株式市場から、書簡発行日の前の30取引日連続で、当社の普通株式の買値がナスダック・キャピタル・マーケットへの継続的な上場に必要な最低価格1株あたり1.00ドルを下回ったことを知らせる手紙を受け取りました。当社の普通株式は、手紙の送付日から180日間の期間に、最低10取引日連続で1.00ドルの最低入札価格を満たしていませんでした。そのため、最低終値要件の遵守を取り戻すために、180日間の追加期間を申請したところ、許可されました。2022年の年次株主総会で、当社の株主は普通株式の逆分割を承認しました。2022年6月、発行済普通株式の1対10のリバーススプリットを完了し、その後、最低入札価格要件の遵守を取り戻しました。1.00ドルの最低入札価格要件の遵守を維持したり、最低株主資本要件の遵守を維持したり、ナスダックの他の継続的な上場基準を今後も継続的に満たしたりできるという保証はありません。最終的にナスダックの継続上場要件の遵守を維持できない、または適時に回復できない場合、当社の普通株式は上場廃止の対象となります。当社の普通株式がナスダックから上場廃止になり、他の市場や取引所への上場や上場が不可能な場合、当社の普通株式の取引は、店頭市場、またはピンクシートや店頭掲示板などの非上場証券用に設置された電子掲示板でのみ行うことができます。このような場合、普通株式の処分や正確な価格相場の入手がより困難になり、証券アナリストやニュースメディアによる報道も減り、普通株式の価格がさらに下落する可能性があります。
上場企業であることの要件は、私たちの資源に負担をかけ、経営陣の注意をそらす可能性があります。
上場企業として、私たちは法律、会計、その他の多額の費用を負担してきましたし、今後も負担し続けます。さらに、サーベンス・オクスリー法や、その後SECやナスダック・キャピタル・マーケットによって施行された規則により、上場企業にはさまざまな要件が課されています。2010年7月、ドッド・フランク・ウォールストリート改革および消費者保護法(「ドッド・フランク法」)が制定されました。株主の行動主義、現在の政治環境、および現在の高水準の政府の介入と規制改革により、大幅な新しい規制や開示義務が発生する可能性があります。これにより、追加のコンプライアンスコストが発生し、現在予測できない方法で事業の運営方法に影響を与える可能性があります。私たちの経営陣やその他のスタッフは、これらのコンプライアンスへの取り組みにかなりの時間を費やしてきましたし、今後もそうしていくでしょう。さらに、これらの規則や規制は、法的および財務上のコンプライアンスコストを増加させ、一部の活動はより時間と費用がかかります。
収益認識に関連するものを含め、財務会計基準の変更または修正は、当社の業績に害を及ぼす可能性があります。
時々、財務会計基準審議会(「FASB」)は、単独で、または他の組織と協力して、当社の財政状態、経営成績、または報告されたキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性のある新しい会計原則を公布します。
新しい会計基準の採用や実施が困難になると、財務報告義務を果たせなくなり、規制上の規律が生じ、投資家の当社に対する信頼が損なわれる可能性があります。最後に、もし私たち
臨床試験や前臨床試験の発生に関連するものを含め、当社の重要な会計上の見積もりを変更することになった場合、当社の業績に大きな影響が及ぶ可能性があります。
既存の株主が公開市場でかなりの数の普通株式を売却すると、当社の株価が下落する可能性があります。
発行済みの普通株式のほぼすべてが公に売却可能ですが、場合によっては数量やその他の制限があります。既存の株主が公開市場で当社の普通株を大量に売却した場合、またはそのような売却が行われる可能性があると市場が認識した場合、当社の普通株式の取引価格は下落する可能性があります。さらに、発行済みオプションの対象となる普通株式、または当社の従業員福利厚生制度に基づいて将来の発行のために留保されている普通株式は、さまざまな権利確定スケジュールの規定および証券法に基づく規則144で許可されている範囲で、公開市場での売却の対象となるか、またはその可能性があります。これらの普通株式の追加株式が公開市場で売却された場合、または売却される見込みが認められた場合、当社の普通株式の取引価格は下落する可能性があります。
株式インセンティブプランに基づく場合を含め、将来の当社の普通株式の売却および発行、または普通株式の購入権により、株主の所有率がさらに希薄化し、株価が下落する可能性があります。*
計画した事業を継続するには、今後、多額の追加資本が必要になると予想しています。株式を発行して追加の資本を調達する限り、株主は大幅に希薄化する可能性があります。普通株式、優先株式、転換証券、その他の株式証券を1回以上の取引で、随時決定する価格と方法で売却することがあります。いずれの場合も、投資家や既存の株主にとって大幅な希薄化につながる可能性があります。新規投資家には、既存の株主よりも優れた権利を持つ証券を発行することもできます。2024年6月30日現在、合計490万株の普通株式を行使するワラントが、1株あたりの加重平均行使価格6.96ドルで発行されています。さらに、2024年6月30日現在、受益所有権の制限を条件として、所有者の選択により、クラスA-1、クラスA-2、クラスA-3、クラスA-4、クラスA-5、クラスA-6の優先株式の転換により、合計3700万株が発行されました。
2019年プランに従い、当社の経営陣は、従業員、取締役、コンサルタントにストックオプションやその他の株式ベースの報奨を与える権限を与えられています。さらに、2025年1月1日から2029年1月1日まで(および含めて)、2019年プランに基づいて発行が承認された株式数は、毎年1月1日に自動的に増加します。これは、前暦年の12月31日に発行された普通株式の総数に、(y)転換優先株式の転換時に発行可能な普通株式の総数を加えたものです前暦年の12月31日に未払い(受益所有権の制限は関係ありません)それに適用)に(z)前暦年の12月31日に発行されたプリファンドワラントの現金行使により発行可能な普通株式の総数(適用される受益所有権の制限は考慮されません)。さらに、2022年の購入計画に従い、対象となる特定の従業員が当社の普通株式を購入することができます。2022年の購入計画に基づいて将来発行可能な株式数は、取締役会が任意の年の増加額を縮小するための措置を講じることを条件として、前暦年の12月31日に発行された普通株式の総数の 1% と普通株式50,000株のいずれか少ない方に等しい数だけ自動的に増加します。現在、2019年プランと2022年購入プランで発行可能な株式数を毎年増やしていく予定です。
さらに、2021年にインセンティブ・プランを採用しました。これに基づき、当社の経営陣は、当社に入社する新入社員へのインセンティブとして、新入社員に当社の普通株式の総額1,030,000株まで行使可能なストックオプションを付与することができます。誘致計画に基づいて付与される株式数は、将来、当社の取締役会によって増額される可能性があります。誘因計画に基づいて付与できる株式の数を増やすか、適用される規則や規制の下で株主の承認が不要な別の誘因計画を採用し、そのような計画に従ってオプションを付与した場合、株主はさらなる希薄化を経験し、それによって当社の株価が下落する可能性があります。
私たちは将来、推定証券集団訴訟の対象となる可能性があります。
これまで、証券の市場価格の下落を受けて、ある企業に対して証券集団訴訟が提起されることがよくありました。製薬会社は近年、株価が大幅に変動しているため、このリスクは私たちにとって特に重要です。たとえば、2017年1月に、被告が当社の事業とRG-101の見通しについて実質的に虚偽で誤解を招く発言を行い、それによって当社の有価証券の価格を人為的に高騰させたことにより、連邦証券法に違反したと主張して、当社および特定の現役および元執行役員に対して集団訴訟が提起されました。2020年12月29日、裁判所は最終判決を下し、訴訟を却下しました
偏見。これら同様またはその他の事項に関して、追加の訴訟が提起されたり、株主から申し立てが行われたり、当社および/または当社の役員や取締役が被告として指名されたりする可能性があります。私たちは賠償責任保険に加入していますが、訴訟に関連して発生した損失が補償されるという保証や、もしあればその補償が十分であるという保証はありません。さらに、今後訴訟が発生すると、多額の費用がかかり、経営陣の注意とリソースがそらされ、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社または当社の顧客に不利に適用される税法または規制の変更は、当社の事業、キャッシュフロー、財政状態、または経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
新しい収入、売上、使用、その他の税法、法令、規則、規制、条例がいつでも制定される可能性があり、それが当社の事業運営と財務実績に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、既存の税法、法令、規則、規制、条例が解釈、変更、修正されたり、当社に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、減税・雇用法、コロナウイルス援助、救済、経済安全保障法、IRAは、米国の税法に多くの重要な変更を制定しました。そのような法律に関する内国歳入庁や他の税務当局からの将来のガイダンスは私たちに影響を与える可能性があり、そのような法律の特定の側面は将来の法律で廃止または修正される可能性があります。さらに、さまざまな州が連邦税法に準拠するかどうか、またどの程度準拠するかは不明です。将来の税制改革法は、当社の繰延税金資産の価値に重大な影響を及ぼし、一回限りの多額の請求が発生し、将来の米国の税金費用が増加する可能性があります。
純営業損失の繰越金およびその他の特定の税属性を使用する当社の能力は限られている場合があります。*
2023年12月31日現在、米国連邦税およびカリフォルニア州の税務上の純営業損失(「NOL」)の繰越額は、それぞれ3億8,950万ドルと1億4,630万ドルです。連邦およびカリフォルニア州のNOL繰越金の一部は、使用されない場合、それぞれ2030年と2033年に失効します。未使用の有効期限が切れたNOL繰越金は、将来の所得税負債を相殺することはできません。現行法では、2017年12月31日以降に開始する課税年度に発生した1億2,610万ドルの連邦NOLは無期限に繰り越されますが、課税年度におけるそのような連邦NOL繰越の控除は、その年の課税所得の80%に制限されています。さらに、改正された1986年の内国歳入法(「法」)の第382条と第383条、および対応する州法の規定に基づき、企業が「所有権の変更」(一般に、3年間にわたって「5%の株主」による株式所有権の50%を超える変更(価値で)と定義される場合、その法人は変更前のNOL繰越金およびその他の変更前のものを使用できます変更後の所得や税金を相殺するために税属性(研究税額控除など)を変更すると、制限される場合があります。2012年10月と2015年7月の新規株式公開の完了時に、「所有権の変更」制限が発動されたと判断しました。2023年12月31日まで、セクション382の所有権変更分析を行っていません。また、追加の所有権の変更があった可能性があります。また、その後の株式所有権の移転の結果として、将来、所有権が変更される可能性があり、その一部は当社の制御が及ばない可能性があります。その結果、純課税所得を稼いだ場合、所有権変更前の繰越金を使用して米国連邦の課税所得を相殺する能力には制限がかかり、将来の納税義務が実質的に増加し、将来の業績に悪影響を与える可能性があります。さらに、州レベルでは、NOLの使用が停止されたり制限されたりする期間があり、これにより、未払いの州税が加速したり、恒久的に増加したりする可能性があります。たとえば、カリフォルニア州は、2023年以降と2027年より前に始まる課税年度の課税所得を相殺するために、カリフォルニア州の純営業損失の使いやすさに制限を課しました。その結果、純課税所得を稼いだ場合、NOL繰越およびその他の税属性の全部または一部を使用できなくなる可能性があり、その結果、当社に対する将来の納税義務が増加し、将来のキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは普通株式に配当をするつもりはないので、利益は株式の価値に限定されます。
私たちは、普通株式の現金配当を申告したり支払ったりしたことはありません。私たちは現在、事業の発展、運営、拡大のために将来の収益を維持すると予想しており、当面の間、現金配当の申告や支払いは予定していません。さらに、現金配当を支払う能力は、現在、担保付債務の条件により禁止されています。また、将来の債務融資契約には、当社の普通株式に対して申告または支払われる配当金の額を禁止または制限する条件が含まれる可能性があります。したがって、株主への還元は株式の増価に限定されます。
修正および改訂された当社の定款および付則の規定、ならびにデラウェア州法の規定により、第三者が当社を買収することがより困難になったり、買収費用が増加したりする可能性があります。たとえそうすることで当社の株主に利益がもたらされたり、現在の経営陣が解任されたりする場合でも。
当社の憲章文書とデラウェア州法の一部の条項には、買収が株主にとって有益であり、株主による現在の経営陣の交代または解任の試みを妨げる可能性のある買収防止効果があり、買収が他者による当社の買収を思いとどまらせる可能性があります。これらの規定には以下が含まれます。
•「ブランクチェック」優先株の発行を許可します。優先株の条件は設定でき、株主の承認なしに株式を発行することができます。
•書面による同意による株主の行動を禁止し、すべての株主行動を株主総会で行うことを義務付けています。
•株主が特別株主総会を招集できないようにする。
•会社、その役員および取締役に対する特定の法的措置の唯一の法廷としてデラウェア州を設立すること。そして
•取締役会への選任のための指名、または株主総会で審議できる事項の提案に関する事前通知要件を定めています。
さらに、私たちはデラウェア州一般会社法の第203条の対象となります。この法律では、デラウェア州の企業は通常、株主が利害関係株主になった日から3年間、利害関係のある株主と幅広い企業結合を行うことを禁じています。ただし、そのような取引が当社の取締役会で承認されない限り。この規定は、株主の希望であろうとなかろうと、株主にとって有益であろうとなかろうと、支配権の変更を遅らせたり妨げたりする効果がある可能性があります。さらに、デラウェア州の法律の他の規定でも、誰かが当社を買収したり、合併したりすることを思いとどまらせたり、遅らせたり、妨げたりすることがあります。
一般的なリスク要因
不安定な市場、経済、地政学的な状況は、当社の事業、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性があります。
世界の信用市場と金融市場は、過去に極端なボラティリティと混乱を経験してきましたし、将来経験する可能性もあります。これらの混乱は、流動性と信用の利用可能性の大幅な低下、インフレの上昇、消費者信頼感の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、および経済の安定に関する不確実性をもたらす可能性があります。信用市場や金融市場が悪化し、経済状況への信頼が低下しないという保証はありません。当社の一般的な事業戦略は、このような景気低下、不安定なビジネス環境、高インフレ、高金利、銀行の破産、または継続的な予測不可能で不安定な市況によって悪影響を受ける可能性があります。現在の株式およびクレジット市場が悪化すると、必要なデットまたはエクイティファイナンスがより困難になり、費用がかかり、希薄化が進む可能性があります。必要な資金を適時かつ有利な条件で確保できなかった場合、当社の事業、成長戦略、財務実績、株価に重大な悪影響を及ぼし、臨床開発計画を延期または中止せざるを得なくなる可能性があります。さらに、現在のサービスプロバイダー、メーカー、その他のパートナーの1つ以上が、景気低迷や銀行破綻の可能性、またはインフレ率の上昇に耐えられなくなるリスクがあり、それがスケジュールと予算内で事業目標を達成する当社の能力に直接影響する可能性があります。
その他の国際的および地政学的な出来事も、当社の事業に深刻な悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、2022年2月、ロシアはウクライナに対して軍事行動を開始し、両国は現在戦争状態にあります。これに対応して、米国およびその他の特定の国はロシアに対して重大な制裁と貿易措置を課し、さらなる制裁、貿易制限、その他の報復措置を課す可能性があります。さらに、2023年10月、ハマスはイスラエルに対する攻撃を開始し、戦争状態を引き起こし、より大きな紛争のリスクを引き起こしました。より広範な影響を予測することはできませんが、これらの紛争や報復的・報復的措置は、世界貿易、為替レート、インフレ、地域経済、世界経済に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。その結果、コストが増加し、サプライチェーンが混乱し、許容できる条件で必要なときに追加資本を調達またはアクセスできる能力が損なわれる可能性があります。また、そうでなければ、当社の事業、財政状態、業績に悪影響を及ぼす可能性がありますオペレーション。
アイテム 2.株式の未登録販売と収益の使用
[なし]。
アイテム 3.シニア証券のデフォルト
[なし]。
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示
該当しません。
アイテム 5.その他の情報
なし。
アイテム 6.展示品
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示す 番号 | | 説明 | |
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3.1 | | 登録者の法人設立証明書(2016年8月3日にSECに提出されたフォーム10-Qの登録者四半期報告書(ファイル番号001-35670)の別紙3.1を参照して組み込まれています)。 | |
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3.2 | | 登録者の修正および改訂された法人設立証明書の修正証明書。(2018年10月2日にSECに提出されたフォーム8-k(ファイル番号001-35670)の登録者の最新報告書の別紙3.1を参照して組み込まれています)。 | |
| | | |
3.3 | | 登録者の修正および改訂された法人設立証明書の修正証明書。(2021年6月16日にSECに提出されたフォーム8-k(ファイル番号001-35670)の登録者の最新報告書の別紙3.1を参照して組み込まれています)。 | |
| | | |
3.4 | | 登録者の修正および改訂された法人設立証明書の修正証明書(2022年6月27日にSECに提出された登録者の最新報告書(フォーム8-k(ファイル番号001-35670)の別紙3.1を参照して添付されています)。 | |
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3.5 | | クラスA-1転換優先株式の優先権、権利および制限の指定証明書(2019年5月9日にSECに提出された登録者の最新報告書(フォーム8-kの最新報告書(ファイル番号001-35670)の別紙3.1を参照して添付されています)。 | |
| | | |
3.6 | | クラスA-2転換優先株式の優先権、権利および制限の指定証明書(2019年12月26日にSECに提出された登録者のフォーム8-Kの最新報告書(ファイル番号001-35670)の別紙3.1を参照して添付されています)。 | |
| | | |
3.7 | | クラスA-3転換優先株式の優先権、権利および制限の指定証明書(2020年12月4日にSECに提出されたフォーム8-kの登録者最新報告書(ファイル番号001-35670)の別紙3.1を参照して添付されています)。 | |
| | | |
3.8 | | クラスA-4転換優先株式の優先権、権利および制限の指定証明書(2021年11月30日にSECに提出された登録者のフォーム8-kの最新報告書(ファイル番号001-35670)の別紙3.1を参照して添付されています)。 | |
| | | |
3.9 | | クラスA-1転換優先株式の優先権、権利および制限の指定証明書の修正証明書(2020年12月4日にSECに提出された登録者の最新報告書(フォーム8-kの最新報告書(ファイル番号001-35670)の別紙3.2を参照して添付されています)。 | |
| | | |
3.10 | | クラスA-2転換優先株式の優先権、権利および制限の指定証明書の修正証明書(2020年12月4日にSECに提出された登録者の最新報告書(フォーム8-kの最新報告書(ファイル番号001-35670)の別紙3.3を参照して添付されています)。 | |
| | | |
3.11 | | クラスA-5転換優先株式の優遇権、権利および制限の指定証明書(2023年4月13日にSECに提出されたフォーム8-kの登録者の最新報告書(ファイル番号001-35670)の別紙3.1を参照して添付されています)。 | |
| | | |
3.12 | | クラスA-1転換優先株式、クラスA-2転換優先株およびクラスA-3転換優先株式の減額証明書(2024年3月21日にSECに提出された登録者の年次報告書(フォーム10-k(ファイル番号001-35670)の別紙3.12を参照して組み込まれています)。 | |
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3.13 | | クラスA-6転換優先株式の優先権、権利および制限の指定証明書(2024年3月14日にSECに提出された登録者の最新報告書(フォーム8-kの最新報告書(ファイル番号001-35670)の別紙3.1を参照して添付されています)。 | |
| | | |
3.14 | | 登録者の細則の修正および改訂版(2016年6月8日にSECに提出された登録者の最新報告書(ファイル番号001-35670)の別紙3.1を参照して組み込まれています)。 | |
| | | |
4.1 | | 別紙3.1、3.2、3.3、3.4、3.5、3.6、3.7、3.8、3.9、3.10、3.11、3.12、3.13、3.14を参照してください。 | |
| | | |
4.2 | | 登録者の普通株券のフォーム(2022年8月11日にSECに提出されたフォーム10-Q(ファイル番号001-35670)の登録者の四半期報告書の別紙4.2を参照して組み込まれています)。 | |
| | | |
4.3 | | 普通株式購入ワラントの形式(2019年5月9日にSECに提出された登録者の最新報告書(フォーム8-k(ファイル番号001-35670)の別紙4.2を参照して組み込まれています)。 | |
| | | |
4.4 | | 普通株式購入ワラントの形式(2020年12月4日にSECに提出された登録者の最新報告書(フォーム8-k(ファイル番号001-35670)の別紙4.2を参照して組み込まれています)。 | |
| | | |
10.1* | | 修正されたRegulus Therapeutics Inc.の2019年株式インセンティブプラン(2024年5月17日にSECに提出されたフォーム8-kの登録者の最新報告書の別紙99.1を参照して組み込まれています)。 | |
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31.1 | | 1934年の証券取引法の規則13a-14 (a) または15d-14 (a) に基づく最高経営責任者の認定。 | |
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31.2 | | 1934年の証券取引法の規則13a-14(a)または15d-14(a)に基づく最高財務責任者の認定。 | |
| | | |
32.1** | | 2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に従って採択された、米国合衆国法第18条第1350条に基づく最高経営責任者および最高財務責任者の認定。 | |
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101.インチ | | インライン XBRL インスタンスドキュメント。 | |
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101.SCH | | インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマドキュメント | |
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101.CAL | | インライン XBRL タクソノミー拡張計算リンクベースドキュメント。 | |
| | | |
101.DEF | | インライン XBRL タクソノミー拡張定義リンクベースドキュメント。 | |
| | | |
101.LAB | | インライン XBRL タクソノミー拡張ラベルリンクベースドキュメント。 | |
| | | |
101.PRE | | インライン XBRL タクソノミー拡張プレゼンテーションリンクベースドキュメント。 | |
| | | |
104 | | フォーム10-Qの登録者の四半期報告書の表紙は、インラインXBRLでフォーマットされています。 | |
* 管理契約または補償プランを示します。
** これらの証明書は、米国商務省第18条第1350条に従ってこの四半期報告書に添付するためにのみ提供されており、改正された1934年の証券取引法の第18条の目的のために提出されたものではありません。また、本書の日付より前または後に行われたかどうかにかかわらず、提出書類の一般的な組み込み言語に関係なく、登録者の提出書類に参照として組み込むことはできません。
署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
| | | | | | | | | | | |
| レグルスセラピューティクス |
日付:2024年8月8日 | 作成者: | | /s/ ジョセフ・P・ハーガン |
| | | ジョセフ・P・ハーガン |
| | | 最高経営責任者 |
| | | (最高執行役員) |
| | | |
日付:2024年8月8日 | 作成者: | | /s/ クリス・カルサダ |
| | | クリス・カルサダ |
| | | 最高財務責任者 |
| | | (最高財務責任者) |