プライムメディシンは、2024年第2四半期の決算を報告し、ビジネスの最新情報を提供します

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年8月8日 — 新しいクラスの差別化された一回限りの治癒型遺伝子療法の提供に取り組むバイオテクノロジー企業であるPrime Medicine, Inc.（Nasdaq：PRME）は本日、2024年6月30日までの第2四半期の決算を発表し、事業の最新情報を提供しました。

「第2四半期に、プライムメディシンと当社の次世代遺伝子編集技術にとって重要なマイルストーンを達成し、米国食品医薬品局（FDA）から、慢性肉芽腫症（CGD）の治療のプライムエディターであるPM359をクリニックに導入する許可を得ました。現在、第1/2相臨床試験を開始中であり、2025年に初期臨床データを共有できることを楽しみにしています」と、プライム・メディシンの社長兼最高経営責任者であるキース・ゴッテスディーナー万.D. は述べました。「私たちが臨床段階の企業に成長していく中で、モハメッド・アスマル博士が最高医療責任者に昇進したことを発表できることを特に嬉しく思います。2022年にプライムメディシンに入社して以来、モハメッドは当社のリーダーシップチームの貴重なメンバーであり、PM359を治験用新薬（IND）の承認とプライムの最初の臨床試験へと導き、またポートフォリオ全体で当社の臨床開発戦略をより広く主導してきました。最初の患者にプライムエディターを投与する準備をしている間、彼が引き続き貢献してくれることを楽しみにしています。」

ゴッテスディーナー博士は続けます。「さらに、私たちは中核的な重点分野にわたって複数のプログラムを進めており、今後数か月以内に、独自のデリバリー機能や、標的組織全体にわたるPrime Editing技術の安全性と可能性を示す新しい前臨床データを共有できることを楽しみにしています。重要なのは、Prime Editingプラットフォームのモジュール性により、これらの取り組みから学んだことをポートフォリオ全体に適用できるようになり、進行中の作業と長期的にリスクを軽減し、何百万人もの人々に迅速に影響を与えることを期待して、臨床開発計画をより効率的に実行できるようになると考えています。」

最近のビジネスアップデート

コーポレート

—本日、プライムメディシンは、モハメッド・アスマル万博士を最高医療責任者に昇進させ、直ちに発効すると発表しました。アスマル博士は、2022年からプライムメディシンで上級副社長、臨床部長を務めています。

予想される今後のマイルストーン

Prime Medicineは、Prime Medicineを前進させ、臨床段階の企業への会社の成熟を支援するために、以下の活動と次のステップを期待しています。

血液学と免疫学：

—2025年にCGDで実施されたPM359の第1/2相臨床試験の初期臨床データを発表してください。

—シールド造血幹細胞（HSC）と免疫療法ペア（SCIP）技術を進歩させ、HSCと免疫療法の概念実証を確立し、2024年にこのアプローチを採用した最初の臨床プログラムを特定します。

—プライムアシストサイトスペシフィックインテグラーゼ遺伝子編集（PASSIGE）技術を使用して、差別化されたCAR-Tプログラムをリード最適化に進めてください。

肝臓:

—3つの肝臓プログラムの前臨床研究を引き続き進め、2024年に少なくとも1つのIND有効化活動を開始して、2025年の後半または2026年の前半にINDおよび/または臨床試験申請（CTA）を行います。

眼球:

—網膜色素変性症/ロドプシン（RHO-RP）プログラムの開発候補を指名し、2024年にIND実現活動を開始してください。

神経筋:

—フリードライヒ運動失調症を引き続き推進し、2024年にはリード最適化に向けたプログラムをもう1つ進めてください。

—大型動物研究では、2024年に神経筋プログラムのアデノ随伴ウイルス（AAV）送達プラットフォームと投与経路を確立してください。

2024年第2四半期の財務結果

—研究開発（R&D）費用：2024年6月30日までの3か月間の研究開発費は4,310万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間の研究開発費は3,460万ドルでした。研究開発費の増加は、会社のパイプラインとプラットフォームの開発に関連する費用によるものです。

—一般管理費（G&A）費用：2024年6月30日までの3か月間の一般管理費は1,260万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間の一般管理費は1,070万ドルでした。

—純損失：2023年6月30日までの3か月間の純損失は5,530万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間の純損失は4,240万ドルでした。

—キャッシュポジション：2024年6月30日現在、現金、現金同等物、投資、制限付現金は1億7,640万ドルでしたが、2023年12月31日時点では1億3,520万ドルでした。

プライム・メディスンについて

Prime Medicineは、次世代の遺伝子編集療法の開発と患者への提供を専門とする大手バイオテクノロジー企業です。同社は、用途が広く、正確で効率的な遺伝子編集技術である独自のPrime Editingプラットフォームを導入して、差別化された1回限りの治癒型遺伝子治療の新しいクラスを開発しています。不要なDNA修飾を最小限に抑えながら、遺伝子内の適切な位置で適切な編集のみを行うように設計されたPrime Editorsは、ほぼすべてのタイプの遺伝子変異を修復し、さまざまな組織、臓器、細胞タイプで機能します。まとめると、Prime Editingの多彩な遺伝子編集機能は、何千もの潜在的な適応症にまたがる機会を開拓する可能性があります。

Prime Medicineは現在、血液学と免疫学、肝臓、肺、眼、神経筋という重点分野を中心に構成された治験プログラムの多様なポートフォリオを進めています。Prime Medicineは、それぞれの中核分野において、患者の治療への迅速で直接的な道筋を持つ遺伝病に最初に重点を置いていますが、現在のところ、他の遺伝子編集アプローチでは対処できない病気です。当社は、時間が経つにつれて、Prime Editingの幅広く多用途な治療の可能性を最大限に引き出し、当初のパイプラインにある遺伝性疾患を超えて、免疫疾患、がん、感染症、そして総計で何百万もの人々に影響を与える一般的な疾患における遺伝的リスク要因の標的となる可能性にまで拡大していくつもりです。詳細については、www.primemedicine.comをご覧ください。

© 2024 プライム・メディスン株式会社。無断複写・転載を禁じます。PRIME MEDICINE、Prime Medicineのロゴ、およびPASSIGEはプライムメディシン社の商標です。ここに記載されている他のすべての商標は、それぞれの所有者に帰属します。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、改正された1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、CGDの原因となる突然変異を修正するPM359の可能性、2024年にPM359を臨床開発に持ち込むことによる臨床段階の企業への期待に関するプライムメディシンの信念と期待についての暗黙的および明示的な記述が含まれますが、これらに限定されません。

2025年に予定されているPM359の第1/2相臨床試験の初期臨床データ、研究開発プログラム、前臨床試験と将来の臨床試験の開始、時期、進捗状況と結果、およびそれに関連するデータの公開、プライムエディターが遺伝子変異を修復し、幅広い疾患に対して根治的な遺伝子療法を提供する可能性、病気の原因となる遺伝子を再現的に修正するプライムエディターの可能性さまざまな組織、器官、細胞タイプにわたる突然変異、およびそのPASSIGEの能力特定のがんや免疫疾患の治療のためにCar-T細胞を編集する技術、会社の臨床段階の企業への成熟を支援するための特定の活動と次のステップ。これには、INDおよび/またはCTAアプリケーションの開設、臨床データへの期待、概念実証の確立、リード最適化プログラムの推進、前臨床研究の推進とIND対応活動の開始、開発候補の推薦、AAVデリバリープラットフォームと投与ルートの確立が含まれます神経筋プログラム。プライム・エディティングの拡大の治療の可能性と価値の創造、プライムエディティングの現在の重点分野以外にもPrime Editingの範囲と影響を拡大するための戦略的事業開発による価値の創造、既存の業務とその利点を加速させる可能性のある事業開発機会の探求、Prime Editingプラットフォームのモジュール性とそのメリット、Prime Editingテクノロジーの幅広さとビジネス、プログラム、テクノロジーの戦略的計画の実施に対する期待、Primeの可能性編集します何千もの潜在的な兆候から機会を開拓します。「かもしれない」、「かもしれない」、「するだろう」、「できる」、「できる」、「期待する」、「計画する」、「予測する」、「意図する」、「信じる」、「期待する」、「見積もる」、「求める」、「予測する」、「未来」、「プロジェクト」、「可能性」、「続く」、「ターゲット」、および類似の言葉や表現は、将来を見据えるためのものです見通しに関する記述。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの識別語が含まれているわけではありません。

このプレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の期待と信念に基づいており、実際の出来事や結果が、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述で表明または暗示されているものと大きく異なる原因となる多くのリスク、不確実性、重要な要因の影響を受けます。これには、Prime Medicineの製品候補が臨床試験に参加することに関する不確実性、承認、開始、実施に関連するリスクが含まれますが、これらに限定されません。前臨床試験とIND対応研究のおよび潜在的な製品候補に関するその他の開発要件（INDの開設と規制当局の承認の取得に関する不確実性、新技術の開発と最適化に関連するリスク、前臨床試験の結果、または将来の研究に関連する将来の結果を予測できない臨床研究に関連するリスク、Prime MedicineがPrime Editing技術に関する知的財産権について確立および維持できる保護範囲、Prime Medicineが将来のライセンスを特定して締結する能力）契約と協力、金利の上昇、インフレ、金融サービス業界に影響を及ぼす不利な展開など、一般的な経済、業界、市場の状況に起因する不利なマクロ経済状況または市場のボラティリティの影響、プライムメディシンの累積赤字と、当面の継続的な営業損失とマイナス営業キャッシュフローへの期待（キャッシュランウェイの予想スケジュールと将来の財務実績に関する期待を含む）。これらおよびその他のリスクと不確実性については、Prime Medicineの2024年6月30日までの四半期の最新の年次報告書のフォーム10-kおよびフォーム10-Qの四半期報告書の「リスク要因」というタイトルのセクション、およびその後の証券取引委員会への提出書類で詳しく説明されています。さらに、将来の見通しに関する記述は、今日の時点でのPrime Medicineの見解のみを表しており、その後の日付におけるPrime Medicineの見解を表すものとして信頼すべきではありません。Prime Medicineは、適用法に基づく義務を条件として、将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。そのような将来の見通しに関する記述の正確性について、（明示または黙示を問わず）いかなる表明または保証も行われません。

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