アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントン D. C. 20549
形式
(マーク1)
本四半期末まで
OR
移行期間中から トゥ .
委員会ファイル番号 ：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(明またはその他の司法管轄権 |
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(税務署の雇用主 |
会社や組織) |
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識別番号) |
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（ 主 要 執行 役 所の 住 所 ） |
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(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
適用されない
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券： |
||
授業ごとのテーマ： |
取引シンボル （s）： |
登録されている各取引所の名前： |
普通株、額面0.001ドル |
||
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
☒ |
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ファイルマネージャを加速する |
☐ |
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非加速ファイルサーバ |
☐ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐違います
最後までの実際の実行可能日まで、発行者が所属する各種普通株の流通株数を明記する。
クラス ： |
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2024 年 8 月 5 日現在 ： |
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GERON 株式会社
Form 10-Q四半期レポート
四半期終了時 2024年6月30日
目次ページ
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ページ |
第1部財務情報 |
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項目 1： |
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財務諸表(監査なし) |
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3 |
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簡明総合貸借対照表 |
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3 |
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簡明総合業務報告書 |
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4 |
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簡明総合総合損失表 |
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5 |
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株主権益簡明合併報告書 |
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6 |
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キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
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8 |
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簡明合併財務諸表付記 |
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9 |
項目 2 ： |
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経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
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24 |
項目 3： |
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市場リスクの定量的·定性的開示について |
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33 |
項目 4 ： |
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制御とプログラム |
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33 |
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第2部：その他の情報 |
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項目 1： |
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法律訴訟 |
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33 |
項目 1A： |
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リスク要因 |
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34 |
項目 2 ： |
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株式証券の未登録販売、収益の利用、株式証券の発行者購入についてs |
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75 |
項目 3： |
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高級証券違約 |
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75 |
項目 4 ： |
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炭鉱安全情報開示 |
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75 |
項目 5： |
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その他の情報 |
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75 |
項目 6 ： |
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陳列品 |
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76 |
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署名 |
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77 |
ライトロＴＭ本フォーム 10—Q の四半期報告書 （ 本報告書 ） に記載されているジェロンコーポレーションの商標およびその他の商標またはサービスマークは、ジェロンコーポレーションの財産です。このレポートには、それぞれの所有者の財産である他者の追加の商名、商標およびサービスマークが含まれています。当社は、他社の商号、商標、サービスマークの使用または表示を、これらの他社との関係、または当社の支持またはスポンサーシップを意味する意図はありません。
第1部財務情報
ITEM 1 。 財務諸表について (未監査)
GERON 株式会社
簡明合併貸借対照表
(IN千 S ）
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金 · 現金同等物 |
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制限現金 |
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有価証券 |
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売掛金純額 |
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利子等債権 |
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在庫品 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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非流通有価証券 |
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財産と設備、純額 |
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営業リース、使用権資産 |
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預金とその他の資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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報酬と福祉に計上すべきである |
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リース負債を経営する |
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負債 |
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負債を計算すべきである |
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流動負債総額 |
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非流動経営賃貸負債 |
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非流動債務 |
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コミットメントと |
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株主権益： |
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普通株 |
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追加実収資本 |
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赤字を累計する |
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その他の総合損失を累計する |
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株主権益総額 |
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添付の説明を参照してください。
3
GERON 株式会社
業務報告書を簡明に合併する
(IN千、 SHARE と SHARE ごとのデータを除く ）
(未監査)
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3か月まで |
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6か月まで |
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六月三十日 |
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六月三十日 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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収入： |
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製品収入、純額 |
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印税 |
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総収入 |
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運営費用： |
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販売原価 |
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研究 · 開発 |
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販売、一般、行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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利 子 収入 |
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利子費用 |
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その他の収入 （ 費用 ） 、純 |
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純損失 |
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1株当たりの基本と償却純損失 |
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コンピューティングで使用される株式 |
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添付の説明を参照してください。
4
GERON 株式会社
簡明総合総合損失表
(IN千 S ）
(未監査)
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3か月まで |
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6か月まで |
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六月三十日 |
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六月三十日 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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純損失 |
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有価証券純未実現損失 |
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外国為替換算調整 |
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総合損失 |
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) |
添付の説明を参照してください。
5
GERON 株式会社
集約連結財務諸表F 株主持分
(IN thousandsS （ 共有データを除く ）
(未監査)
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積算 |
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その他の内容 |
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他にも |
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総額 |
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普通株 |
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支払い済み |
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積算 |
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全面的に |
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株主の |
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株価 |
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金額 |
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資本 |
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赤字.赤字 |
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(損を)得る |
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株式会社 |
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2023年12月31日の残高 |
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純損失 |
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その他総合収益 |
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外貨換算 |
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普通株式の発行と |
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普通株式の発行 |
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普通株発行 |
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株式報酬に関するもの |
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株式ベースの報酬 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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純損失 |
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その他総合損失 |
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外貨換算 |
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費用を精算する |
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普通株式の発行 |
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株式報酬関連 |
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普通株発行 |
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株式ベースの報酬 |
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従業員の株式購入 |
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2024年6月30日の残高 |
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6
GERON 株式会社
株主権益報告書を簡明に合併する
(IN thousandsS （ 共有データを除く ）
(未監査)
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積算 |
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その他の内容 |
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普通株 |
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支払い済み |
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全面的に |
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株主の |
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株価 |
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金額 |
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資本 |
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赤字.赤字 |
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(損を)得る |
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株式会社 |
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2022年12月31日の残高 |
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その他総合損失 |
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普通株式の発行と |
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株式報酬関連 |
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普通株発行 |
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株式ベースの報酬 |
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2023年3月31日の残高 |
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その他総合損失 |
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普通株発行 |
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2023年6月30日の残高 |
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||||
添付の説明を参照してください。
7
GERON 株式会社
簡明合併現金フロー表
(IN千 S ）
(未監査)
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6か月まで |
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|||||
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六月三十日 |
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|||||
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2024 |
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2023 |
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||
経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却 · 償却 |
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投資の付加 · 償却 （ 純 ） |
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債務発行原価 · 債務割引の償却 |
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非従業員によるサービスに対する株式報酬 |
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従業員 · 取締役に対する株式報酬 |
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使用権資産の償却 |
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資産と負債の変動状況： |
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在庫品 |
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前払い費用 · 利子売掛金その他の資産 |
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経常 · 非経常負債 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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投資活動に使用された純現金 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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株式計画による普通株式発行による収益 |
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募集による普通株式の発行による収益 |
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株式承認証を行使して得られた収益 |
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現金、現金等価物、制限現金に対する為替レートの影響 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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添付の説明を参照してください。
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GERON 株式会社
簡明合併財務諸表付記
2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
1.主な会計政策の概要
陳述の基礎
本報告で使用される“Geron”、“会社”、“私たち”、“私たち”とは、Geron社とその完全子会社、Geron UK LimitedまたはGeron UK(連合王国会社)およびGeronオランダ会社またはGeronオランダ社を意味する。Geron UKは2021年9月に設立され，2022年1月に運営を開始した。Geronオランダ社は2023年2月に設立され，2023年6月に運営を開始した。
添付されていない審査簡明総合財務諸表は中期財務資料公認会計原則及びS-X条例第10条及び表格10-Qの指示に基づいて作成された。したがって、それらは、米国または米国公認会計原則(GAAP)によって要求される完全な財務諸表のすべての情報および脚注を含まない。経営陣は、公正新聞に必要とされるすべての調整(正常経常性対策項目のみを含む)が含まれているとしている。2024年6月30日までの3カ月と6カ月の経営業績は、2024年12月31日までの1年または任意の他の時期の予想結果を示すとは限らない。これらの監査されていない簡明な総合財務諸表および付記は、2023年12月31日現在のForm 10-k年次報告または2023年Form 10-k年報に含まれる2023年12月31日現在の3年度の監査済み財務諸表と共に読まなければならない。附附2023年12月31日現在の簡明総合貸借対照表この日経監査の財務諸表から得られた。
合併原則
簡明な連結財務諸表には、Geron社とその完全子会社Geron UKとGeronオランダの勘定が含まれている。GeronイギリスとGeronオランダについて、私たちは会社間の口座と取引を除去した。私たちは現地通貨を本位貨幣としてイギリスGeronとオランダGeronの財務諸表を作成した。私たちは貸借対照表の日の為替レートをイギリスのGeronとオランダのGeronの資産と負債に換算し、月平均為替レートで収入と支出項目に換算した。これによる換算調整は、株主権益の単独構成要素である簡明総合貸借対照表中の累積他の全面収益(損失)に計上されている。
1株当たり純損失
1株当たり基本純収益(損失)の算出方法は，純収益(損失)を列報期間中に潜在普通株を考慮していない発行済み普通株の加重平均で割ったものである。これまでの公開発行に関連して、私たちは普通株の株式を購入するために事前融資権証を発行しました。これらのあらかじめ出資した引受権証は直ちに行使でき、行使価格は$となる
1株当たりの純収入は、加重平均発行された普通株数を調整することによって計算され、追加の普通株の希釈効果を計上し、潜在的な希釈性証券が発行された場合、これらの普通株は在庫株方法に従って決定される。潜在的な希釈証券には、私たちの普通株を購入する未償還株式オプションと引受権証が含まれる。1株当たりの純損失を希釈するには、それらの影響が逆薄になるため、すべての列報期間の潜在的な希薄化証券は含まれない。したがって、1株当たりの基本純損失と希釈後の1株当たり純損失は、添付の簡明総合経営報告書に記載されているすべての期間と同じである。我々は2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月で純損失が発生したため、1株当たりの純損失を希釈する計算には潜在的な希釈証券は含まれていない
予算の使用
添付されている簡明総合財務諸表は米国公認会計基準に基づいて作成された。米国公認会計原則に基づいて財務諸表を作成する際には、財務諸表日までの報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示、および報告期間内に報告された収入および支出金額に影響を与える推定および仮定を行う必要がある。私たちは、負債、収入確認、有価証券公正価値、経営賃貸、使用権資産、賃貸負債、所得税、および株式ベースの報酬に関する推定を含む私たちの推定を継続的に評価する。私たちの見積もりは歴史的経験と当時の状況で合理的だと思う様々な他の特定や関連する市場仮説に基づいています。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
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GERON 株式会社
簡明合併財務諸表付記
2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
売掛金
一般的に、売掛金には売掛金が含まれており、顧客の現金割引、製品返品、記憶容量別使用料金が差し引かれています。売掛金は準備金を差し引いた純額であり、この準備金は現在の売掛金の有効期限内に発生する予定の信用損失の見積もりを反映している。予想信用損失準備を制定する時、著者らは多数の要素に基づいて、現有の契約支払い条項、個別顧客の情況、顧客の過去の支払いモード、ローカル経済環境に対する検討及び予想未来の顧客支払いモードへの潜在的な影響などを含み、仮説を利用して損失リスクを計算する.私たちの売掛金の支払い条件は比較的短いです。そのため、私たちの入金リスクはある程度緩和されました。販売は比較的短い時間で入金を行うため、入金問題が発見されれば、違約リスクを減らすことができます. 私たちは必要に応じて、期限を過ぎた、既知の紛争、または未来の入金問題を引き起こす可能性のある任意の負の信用事件を経験した未返済売掛金の残存寿命内の予想信用損失を反映するために、私たちの引当を更新します。私たちは現在、私たちの現在または未来の信用損失の開放が私たちに大きな影響を与えないと予想している。2024年6月30日現在、信用損失が予想される推定準備は実質的ではなく、列挙された任意の期間の支出変化も実質的ではない。
在庫品
在庫はコストまたは実現純値の低い者に入金され、コストは加重平均法で決定される。在庫コストには、第三者契約製造、第三者包装サービス、製造過程に関連する人員の運賃、賃金、賃金、在庫ベースの給与、および間接管理コストが含まれる。私たちは定期的に私たちの在庫をチェックして、時代遅れ、移動が遅い、過剰、あるいは他の販売できないものを確定します。古く，移動が遅く，過剰あるいは販売できないものが発見され，在庫に代替用途がない場合は，可処分純値を減記する。可変現金価値の決定には、未来の製品需要の推定、製品純販売価格、現在と未来の市場状況及び潜在的な製品廃棄などの多くの要素の判断が含まれる。規制当局が承認する前に、このようなコストが将来の商業用途および可変純価値を有することを合理的に決定しない限り、候補製品の製造に関連するコストを研究開発費に使用する。規制部門の候補製品の承認を得ることは高度に不確実で予測困難であると考えられるため，上場前の在庫はごく少数の場合にのみ資本化されることが予想される.
私たちが2024年6月6日にRYTELOの承認を得た時、私たちは2024年6月30日までの四半期にRYTELOに関する在庫の資本化を開始し、関連コストはRYTELOの商業化によって回収される予定だ。
販売原価
販売コストには、生産および分配に関連する従業員の賃金関連および在庫ベースの報酬費用、送料および間接管理費用を含む、対応する期間の製品収入に関連する在庫を生産および分配するコストが含まれる。貨物販売コストにはまた、超過または時代遅れの在庫調整費用、異常コスト、吸収されていない製造および間接費用、および製造差異に関連するコストが含まれる可能性がある2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、包装コストを除いて、私たちが販売しているRYTELO在庫のほとんどは、FDA承認前に研究開発費として記録されているため、ゼロコストに基づいている。
金融商品の公正価値
現金等価物と有価証券
すべての原始満期日が3カ月以下の高流動性投資は現金等価物であると考えられる。私たちは私たちの現金等価物と有価証券に関連した信用リスクに直面している。私たちの取引可能な債務証券には、米国債、政府が支援する企業証券、商業手形、会社手形が含まれている。
私たちは私たちの有価証券を販売可能な債券に分類する。著者らは公正価値によって売却可能な債務証券を記録し、未実現収益と損失は他の全面収益(損失)株主権益の累計で報告する。実現した収益や損失を利子収入に計上し，特定の確認方法を用いて証券売却のコストを決定することは，これまで重要ではなかった。配当金と利息収入は稼いだ時に確認し、私たちが簡明に総合経営報告書の利息収入に計上します。公正価値計量に関する付記2を参照されたい。
リース事業
スケジュールの開始時に、私たちは存在する独特の事実と状況に基づいて、そのスケジュールがレンタル契約であるかどうか、または含めるかどうかを決定する。経営リースは、バランスシート上の経営リース、使用権資産、賃貸負債を簡明に統合しています。使用権資産は、賃貸期間と賃貸負債の間に対象資産を使用する私たちの権利を代表します
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2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
私たちを代表してレンタルによるレンタル金を支払う義務があります。経営リース負債及びそれに応じた使用権資産は、予想リース期間内の余剰リース支払いの現在値に基づいて入金される。貸借対照表の後日12ヶ月以内の残りの賃貸支払いの現在値は、流動賃貸負債に分類される。貸借対照表を有さない後12ヶ月以内の賃貸支払現在値は、非流動賃貸負債に分類される。レンタル契約に隠されている金利は一般的に確定しにくい。そこで，借入金金利を逓増して賃貸支払いの正味現在値を計算し，増額借入金金利は類似期間内に担保ベースで借金した推定金利であり，その金額は経済環境下でのリース開始日のような賃貸支払いに相当する。私たちは、支払いの初期直接コストまたは受信された報酬のような、いくつかの調整のために使用権資産を調整することができる。また、このようなオプションを行使すると合理的に判断した場合、予想されるレンタル期間内にリースを延長または終了する任意のオプションを含むことになります。レンタル料金は予想レンタル期間内に直線的に確認します。
2019年1月1日以降に締結されたリースおよび非リース構成要素を含む賃貸契約については、通常個別に計算されます。私たちはまた、私たちの簡明な総合貸借対照表で一年以下の期間を確認しない賃貸を選択します。
債務発行コストと債務割引
債務発行コストには、法的費用、会計費用、債務融資の実行に関連する他の直接コストが含まれる。債務割引は貸主に支払う費用を代表する。債務発行コストと債務割引は債務負債の帳簿金額から差し引かれ、実際の利子法を用いて関連債務期限内に償却して利息支出とする。
収入確認
会計基準編纂テーマ606の規定に基づいて収入を確認します取引先と契約した収入または主題606。本指導の下で収入を確認する適切な金額と時間を決定する際には、(I)顧客(S)との契約を決定するステップと、(Ii)プロトコルで承諾された商品またはサービスを決定し、それらがプロトコルにおいて区別可能であるか否かに基づいて、履行義務であるか否かを決定するステップと、(Iii)可変対価格の制限を含む取引価格を決定するステップと、(Iv)独立販売価格に基づいて取引価格を履行義務に割り当てるステップと、(V)履行義務を満たす毎に収入を確認するステップと、の5つのステップを実行する。制御権を顧客に転送する際には、輸送と運搬コストを販売商品コストのうちの1つの費用として確認します。
履行義務は、契約において、異なる貨物またはサービスを顧客に譲渡することを約束することであり、主題606における課金単位である。1つの合意に応じて必要な努力の程度と期待履行義務を達成する期限を決定するためには、管理層が重大な判断を行う必要がある。義務履行がいつ完了するか、または基本的に完了するかを合理的に見積もることができない場合、収入確認は、合理的な推定が可能な場合に延期される。そして累積追跡法を用いて残りの見積り実績期間中に収入を確認する.
我々は，履行義務ごとに係る承諾商品やサービスの推定相対独立販売価格に基づいて，総取引価格を履行義務ごとに割り当てる.ライセンス権の推定販売価格は収益法モデルを用いて計算され，開発スケジュール，収入予測，商業化費用，割引率および技術と規制成功の可能性の重要な仮定，判断と推定が含まれる。
私たちはアメリカで第三者流通業者と専門薬局を通じてRYTELOを流通しています。これらのディーラーと専門薬局は私たちの顧客です。第三者流通業者は、その後、その関連する専門薬局プロバイダを介して、私たちの製品を患者および医療プロバイダに転売する。また、薬局福祉マネージャー、個人医療保険会社、政府医療保険計画を含む様々な第三者支払者と支払いスケジュールを達成したり、患者に発行された製品に保険および補償を提供したりすることが可能である。
以下は私たちが収入を発生させる主な活動について説明する。ライセンス料と特許権使用料収入とは，主に合意によって稼いだ金額であり，これらの合意は我々の技術を様々な会社にライセンスしている。これまで、私たちの唯一の製品収入源はRYTELOのアメリカでの販売で、私たちは2024年6月に顧客に出荷を開始しました。付記2収入確認を参照してください。
純製品収入
私たちの純製品収入は私たちの顧客が製品統制権を獲得した時に確認されました。ある手当や課税項目に関する可変価格を差し引いた後、製品は通常顧客に渡す時に確認されます。期待値を使って
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2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
一連の可能な対価格金額のうちの確率加重金額の和であり、私たちの製品販売に関連する可変対価格と顧客以外の当事者に支払われる対価格を推定する。
報告期間内に販売された製品に関するコンポーネントの備蓄と，報告期間終了時の流通チャネル在庫中の残存製品の見積もりを契約条項に基づいて記録し，これらの製品を合格したヘルスケア提供者に販売することを予想している。私たちは四半期ごとに私たちの推定を更新し、私たちが調整期間中に必要な調整を決定したことを記録します。
私たちは卸売買収コストで私たちの顧客にRYTELOを販売し、RYTELOが販売した製品の収入を計算して、可変対価格と私たちの顧客以外の各方面に支払う対価格を差し引く。我々の顧客以外の当事者に支払われる可変対価格および対価格には、以下のカテゴリに関する推定数が含まれている
その他手当
私たちは顧客が私たちに提供してくれたいくつかのデータの費用のような分配サービスに費用を支払う。私たちの顧客はこれらの費用を稼いで、関連収入を確認する時に製品総収入と売掛金からこれらの費用を差し引くと思います。
即時支払割引
私たちは顧客に即時支払い割引を提供して、関連製品の収入を確認する同じ時期に、これらの割引は毛製品収入の減少として記録されています。
製品を返品する
お客様プロトコルの規定によると、製品が破損したり、欠陥があったり、期限が切れたりした場合、お客様に返品の権利を提供します。私たちは市場の類似製品の経験、歴史返品モード、販売データと流通ルート中の在庫レベルに基づいて製品返品を推定します。これらの推定は販売時に総収入の減少として記録されている。製品が返品されると、それらは廃棄される；私たちは返品権資産を記録しない。
チャージバック
私たちの契約顧客が、主に連邦供給スケジュールと公衆衛生サービス3400億ドルをカバーする連邦機関を購入し、割引価格で私たちの流通業者と卸売業者から直接購入することができる時、記憶容量に応じた使用課金が発生します。そして、ディーラーと卸売業者は私たちに仕入価格と割引価格の差額を受け取ってくれた。スケジュールを適用した条項と使用率に対する可視性を考慮して，記憶容量に応じて課金を使用すると予想される.これらの引き落としは関連収入と同じ時期に記録され、私たちの純製品収入と売掛金を減少させた。私たちは一般的に通知後数週間以内にこの金額にポイントを支給する。
政府の税金の払い戻し
政府計画によると、私たちは割引義務の制約を受けている。これらの政府計画に基づいて支払うべきリベート準備金は、GDP収入と同時期に記録され、私たちの総収入を減少させ、負債に負債を発生させた。主なリベートには連邦医療保険と医療補助計画からのリベートが含まれる。リベートの推定は，法定割引率と期待利用率を考慮したものである。履歴データ，比較可能製品，その他の考慮要因を考慮して，期間ごとに実際のクレームや他の最新情報に基づいてこれらの見積り数を更新する.
共同支払援助
私たちは商業保険を持つ患者に共同支払い援助を提供し、これらの患者は保険範囲を持ち、共同支払い援助を許可する州に住んでいる。私たちは予想された顧客人口統計に基づいて私たちの製品の平均共済援助金額を推定し、そのような金額を計算費用と製品収入の減少に記録します。
許可協定
Geronを剥離したヒト胚性幹細胞資産に関連して，知的財産権とノウハウを含めてLineage Cell Treateutics，Inc.(前身はBioTime，Inc.，Asterias BioTreateutics，Inc.)に販売されている。2013年、Geronを用いて剥離された知的財産権を使用したいくつかの研究または商業製品の販売から印税を受ける権利があります。
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2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
印税
販売ベースの特許使用料協定については、販売レベルに基づくマイルストーン支払いを含み、許可が特許権使用料に関連する主要項目とみなされている場合には、(A)関連販売が発生した場合、または(B)特許使用料の一部または全部が割り当てられた履行義務が履行された(または部分的に履行されている)ときに収入を確認する。報告日ごとに，吾らは過去の経験から各特許所持者が報告期間内に発生する売上高を推定し，関連特許税額を計上している。
制限現金
限定的な現金は、別個の通貨市場またはクレジットカード購入のための預金口座に格納された資金を含む。
研究と開発費
研究と開発費用には，現在imetelstatの開発と試験費用と潜在的な次世代テロメラーゼ阻害剤に関する研究費用が含まれている。これらの費用は、賃金および人員費用、実験室用品、非臨床研究、臨床試験を含むが、研究者主導の臨床試験の支援、臨床試験薬の生産原材料、研究および臨床試験材料の製造コスト、他の実験室の賛助研究、相談、技術許可証の維持コスト、および研究に関連する管理費用を含むが、これらに限定されない。
現在の統計データは 臨床試験は契約研究組織或いはCROと他のサプライヤーの支持を得た。著者らは，各試験が完了した作業量に基づいて，CROの実行と管理の臨床試験活動に費用を計上した。費用は私たちのCROと合意した契約金額に基づいてCROが提供した月間報告によって記録されます。我々は，内部審査，契約条項審査，CROとの通信により，CROの進行と管理の活動を可能な限り監視する.私たちはその時利用可能な最適な情報に基づいて費用を記録した。しかし、私たちはより多くの情報を得ることができるかもしれません。これは今後しばらく研究開発費を調整する必要があるかもしれません。
減価償却および償却
コストで財産と設備を記録し、直線法を用いて資産推定耐用年数の減価償却を計算し、一般的には
株に基づく報酬
我々は各種株式インセンティブ計画を維持し、これらの計画に基づいて、従業員、非従業員取締役、コンサルタントに株式オプション及び制限株式奨励を付与することができる。私たちはまた条件を満たしたすべての従業員のための従業員株式購入計画を立てた。我々は，付与日の公正価値に基づいて必要なサービス期間(通常は帰属期間)内でサービスの株式オプションに基づく株価補償費用を直線的に確認する.ある戦略的マイルストーンの実現に応じて帰属を獲得した業績に基づく株式オプションについては、株式に基づく報酬支出は、業績条件が発生する可能性があると判断された日から適用条件が達成されると予想される日まで確認し、適用された場合に推定される没収を減少させる。業績条件が達成不可能と判断された場合には、業績条件が達成可能であると考えられる(あれば)前に、株式による補償費用は確認されない。履行条件に対する確率の評価が変化すると、推定された変化の影響が変化期間中に確認される。ブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いて，我々のサービスと業績に基づく株式オプションと従業員の株式購入のために付与日公正価値を決定する際には，我々の株価や多くの複雑かつ主観変数に関する仮定の影響を受ける.サービスに基づく制限的株式奨励の付与日公正価値は、授与日に私たちの普通株の公正価値によって決定される。私たちの普通株の観察価格と歴史情報に大きな差があれば、私たちの普通株の公正価値と歴史変動性の仮定を調整する必要があるかどうかを評価した。
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2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
次の表は、株式オプションと従業員の株式購入に関する簡素化合併運営報告書に含まれる運営費用に含まれる株式ベースの報酬支出をまとめたものです2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月は、以下のように割り当てられます
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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(単位：千) |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究 · 開発 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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株ベースの報酬は$
私たちが2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の簡明総合運営報告書で確認した株式ベースの報酬支出は、最終的な予想帰属に基づく報酬であるため、没収された補償支出は減少したと推定されるが、少なくともこの期間に実際に帰属した報酬の付与日公正価値を反映している。没収は発行時に履歴データに基づいて推定され、実際に没収されたことがこれらの推定と異なる場合には、その後の期間に必要な改訂が行われる。FDAがRYTELOを承認した後、2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の簡素化総合運営報告書で、株式ベースの報酬支出が確認されたことがマイルストーンである。
株式オプション
当社の株式計画に基づき、従業員、非従業員取締役およびコンサルタントにサービスベースおよびパフォーマンスベースのストックオプションを付与しています。従業員ストックオプションのサービスベースの vesting 期間は一般的に
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
配当率 |
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予想変動区間 |
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リスクフリー金利の範囲 |
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所期期限 |
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従業員株購入計画
従業員の株式購入権の公正価値について 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間および 2023 年の 6 ヶ月間は、以下の仮定を前提とした Black—Scholes オプション価格モデルを使用して推定されました。
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
配当率 |
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予想変動区間 |
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リスクフリー金利の範囲 |
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予想期間範囲 |
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配当率は歴史的現金配当金に基づいて支払われており、Geronはこれまで現金配当金を支払っていない。予想される変動範囲は，Geron普通株での取引のオプションがオプション条項に対応しておらず，オプションの取引量が限られているため，我々の株式の履歴変動性に基づいている.無リスク金利区間は米国の零利子国庫券収益率をもとに、期待期限は賞品が授与された日に発効する。株式オプションの期待期限は、実際の履歴行権と帰属後のログアウトデータに基づいて得られ、代表が付与された株式オプションが未償還と予想される時間帯である。従業員の株式購入権の期待期限は購入期間に等しい。
非従業員株奨励
私たちは日株奨励金の公正価値に基づいて非従業員への株式支払いを測定した。我々は、簡素化された総合経営報告書で、非従業員株奨励の既得部分の公正価値のための株式ベースの報酬支出を確認した。
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2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
市場情報を細分化する
私たちの実行管理チームは私たちの首席意思決定者を代表する。私たちは私たちの業務を単独の部門と見なし、腫瘍学的治療製品を開発した。したがって、本明細書で開示される財務情報は、我々の主要経営部門に関連するすべての財務情報を実質的に代表する。
最近の会計公告
新しい会計公告--最近採用されている
2020年8月にFASBはASU 2020-06を発表しました転換可能な手形と契約の実体自己資本における会計またはASU 2020-06。ASU 2020−06の主な内容は、GAAPにおけるいくつかの負債および権益特性を有するいくつかの金融商品の不必要な複雑性を低減することを目的としている。複雑性を扱う際には，FASBは変換可能ツールに関する指導意見と，実体自己株契約のデリバティブ範囲の例外に関する指導意見を重点的に改訂した。変換可能ツールの場合、FASBは、変換可能債務ツールおよび変換可能優先株の会計モデル数を減少させることを決定する。実体自身の権益における契約について、財務会計基準委員会は、デリバティブ範囲の例外指導意見の適用により、いくつかの契約をデリバティブとして会計処理するとともに、経済的に類似した契約を権益として会計処理することに注目している。財務会計基準委員会はまた、関連する1株当たり収益指針を改善し、改訂することを決定した。ASU 2020-06は、2021年12月15日以降の会計年度に発効し、これらの事業年度内に、より小さい報告会社ではない公的企業エンティティの移行期間に有効である。ASU 2020−06は，他のすべてのエンティティに対して，2023年12月15日以降に開始される財政年度およびこれらの財政年度内の移行期間内に有効である。2024年1月1日現在、私たちは合併財務諸表の簡素化に実質的な影響を与えません。ASU 2020-06を採用しました。
新しい会計公告-発表されたがまだ採用されていない
2024年3月、FASBはASU 2024-01を発表した利益、利息、および同様の奨励金の適用会計ASU 2024-01です。ASU 2024-01の主な内容は、2024年12月15日以降の年間期間およびこれらの年間期間の移行期間内に有効な商品およびサービスと交換するために、利益利息報酬を従業員または非従業員への補償とすることを目的としている。私たちはこの基準を採用することが私たちの統合財務諸表に実質的な影響を与えないと予想する。
財務会計基準委員会が最近発表した他の会計声明は、経営陣に合併財務諸表の簡素化に実質的な影響を与えると考えられていないか、または認められていない。
2. 収入確認
製品純収入
これまで、私たちの唯一の製品収入源はRYTELOのアメリカでの販売で、私たちは2024年6月に顧客に出荷を開始しました。
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3か月と6か月まで |
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六月三十日 |
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(単位：千) |
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総生産収入 |
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グロス対ネット調整 ： |
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チャージバックおよび販売代理店サービス料 |
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政府リベート |
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販売リターンと手当 |
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総純額調整額 (1) |
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製品純収入 |
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15
GERON 株式会社
簡明合併財務諸表付記
2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
3. 棚卸しをする
当社の在庫はすべて、 RYTELO の製造に関連しています。
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6か月まで |
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六月三十日 |
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(単位：千) |
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完成品 |
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総在庫 |
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4.公正価値測定
現金等価物と有価証券
現金同等物、制限付き現金、有価証券の種類別 2024 年 6 月 30 日は以下の通り。
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毛収入 |
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毛収入 |
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償却する |
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未実現 |
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未実現 |
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推定数 |
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(単位：千) |
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費用 |
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収益.収益 |
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公正価値 |
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現金および現金同等物に含まれる ： |
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貨幣市場基金 |
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制限された現金： |
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貨幣市場基金 |
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預金証書 |
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商業用紙 （ 期限未満 |
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社債 （ 満期 1 年未満 ） |
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社債 （ 1 ～ 2 年後 ） |
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16
GERON 株式会社
簡明合併財務諸表付記
2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
2023 年 12 月 31 日時点の証券種別現金相当額、制限現金及び有価証券は以下の通りです。
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毛収入 |
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毛収入 |
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償却する |
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未実現 |
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未実現 |
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推定数 |
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(単位：千) |
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費用 |
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収益.収益 |
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公正価値 |
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現金および現金同等物に含まれる ： |
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貨幣市場基金 |
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制限された現金： |
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貨幣市場基金 |
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預金証書 |
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有価証券： |
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アメリカ合衆国国債 （ Due in |
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アメリカ合衆国国債 （ Due in |
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国営企業証券 |
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国営企業証券 |
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商業用紙 （ 期限未満 |
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社債 （ 満期 1 年未満 ） |
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社債 （ 1 ～ 2 年後 ） |
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17
GERON 株式会社
簡明合併財務諸表付記
2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
現金同等物及び未実現損失のある有価証券であって、 12 ヶ月未満及び 12 ヶ月以上継続的に未実現損失状態にあるもの 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日の予定は以下の通り。
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12ヶ月以下です |
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12 か月以上 |
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総額 |
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毛収入 |
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毛収入 |
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毛収入 |
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未実現 |
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推定数 |
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推定数 |
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未実現 |
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(単位：千) |
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公正価値 |
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公正価値 |
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公正価値 |
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損 |
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2024 年 6 月 30 日現在。 |
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米国財務省証券 （ 未満の期限 |
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会社手形の期限が切れる |
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2023年12月31日まで： |
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官営企業 |
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商業用紙 （ 期限未満 |
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コーポレートノート （ Due in |
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2024年6月30日と2023年12月31日現在、米国債、市政証券、政府が支援する企業証券、商業手形、会社手形に関する未実現損失総額は、信用リスクではなく金利変化によるものである。売却可能証券の公正価値がその償却コストベースよりも低い場合には、この低下が信用損失の結果であるかどうかを評価し、この場合、減値は信用損失準備によって記録される。2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間、売却可能な証券の信用損失準備金を記録していません。これらの証券に信用要因による未実現損失があることは発見されていません。インフレ、金利上昇、景気後退の見通し、銀行倒産やその他の金融システムの中断、国内や政治的動揺、軍事衝突、流行病または他の健康危機による圧力や不確実性を含むマクロ経済または他の世界経済状況に関連する経済的圧力または不確実性のため、私たちが将来直面する未実現損失は増加する可能性がある。
経常公正価値
我々は，その公正価値を計測するための投入に関する判断レベルに基づいて，我々の簡明総合貸借対照表上で公正価値で記録された金融商品を分類する.これらのカテゴリは以下のとおりである
|
レベル一 |
— |
計量日には、投入は同じ資産又は負債の調整されていない活発な市場オファーである。資産または負債の活発な市場とは、資産または負債の取引が発生する頻度および数が定価情報を継続的に提供するのに十分な市場を意味する。 |
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レベル 2 |
— |
資産または負債の投入(第1レベルに含まれる見積市場価格を除く)については，計量日の市場データおよびツールの期待寿命に関連するものであることが直接または間接的に観察される。 |
|
レベル 3 |
— |
投入は、市場参加者が計量日が資産または負債定価である場合に使用される管理職の最適な推定を反映している。推定技術に固有のリスクとモデル投入に固有のリスクを考慮する。 |
18
GERON 株式会社
簡明合併財務諸表付記
2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
評価階層における金融商品の分類は、公正価値測定に重要な最低レベルの入力に基づいています。マネーマーケットファンドは、その公正価値がアクティブ市場で利用可能なクォート価格に基づいているため、公正価値階層内でレベル 1 に分類されます。米国国債、市政有価証券、政府後援企業有価証券、商業用紙、社債は、価格モデル、類似の特性の有価証券の見積価格、または割引キャッシュフローを用いて公正価値階層内のレベル 2 に分類されています。
次の表は私たちの金融商品に関する情報を提供します。これらの金融商品は公正な価値に応じて日常的に計量されています2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日、割り当てられた公正価値カテゴリーを示します。
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報告日の公正価値計量使用 |
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見積もりはありますか |
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意味が重大である |
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活発な市場： |
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大切な他の人 |
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見えない |
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同じ資産 |
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観測可能入力 |
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入力量 |
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(単位：千) |
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レベル一 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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総額 |
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2024 年 6 月 30 日現在。 |
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預金証書(2) |
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アメリカ国債(3) |
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官営企業 |
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商業手形(3) |
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会社手形(3)(4) |
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総額 |
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2023年12月31日まで： |
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貨幣市場基金(1)(2) |
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預金証書(2) |
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アメリカ国債(3)(4) |
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官営企業 |
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商業手形(3) |
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会社手形(3)(4) |
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総額 |
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5.負債を計上する
発生負債は以下のとおりです。f 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日 ：
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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(単位：千) |
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2024 |
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2023 |
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CROと臨床試験コスト |
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製造業活動 |
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専門法と会計費用 |
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支払利息 |
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他にも |
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GERON 株式会社
簡明合併財務諸表付記
2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
6.債務
2020年9月30日、私たちHercules Capital，Inc.はFirst-Citizens Bank&Trust Company(連邦預金保険会社の購入相続人、シリコンバレー銀行の係(シリコンバレー銀行の後継者として)の部門であるシリコンバレー銀行)やSVBと定期融資手配、あるいは原始融資契約を締結し、金額は最高$に達する
2つ目の修正案が発効した日に$を支払いました
第3項の改正により、融資協定により抽出され、本行動に利用可能な元金総額は$に維持される
改正された融資協定によると、融資協定
2024年6月30日までに貸付契約に基づく債務の純帳簿価値は $
20
GERON 株式会社
簡明合併財務諸表付記
2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
以下の表は、貸付契約に基づく利子および期末手数料を含む将来の最低支払額を示しています。 2024 年 6 月 30 日 （ 千単位 ） ：
2024年残り時間 |
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2025 |
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*合計 |
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減 ： 利息を表す金額 |
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( |
) |
減 ： 償却されていない債務割引と発行コスト |
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( |
) |
減額 ： 未発生期末料 |
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( |
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以下 ： 負債の現在の部分 |
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( |
) |
負債の非経常部分 |
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7.不測の事態および不確実性
証券訴訟というのは
2020年に、私たちと私たちの一部の官僚たちに対して三つの証券集団訴訟が提起された。その中で一緒に訴訟は自発的に却下された。他の2つの訴訟は米国カリフォルニア州北区地域裁判所で提起され、裁判所が合併した。2022年9月、双方は和解に同意し、和解規定と合意を締結し、裁判所の承認を待たなければならない。裁判所は2023年9月28日に和解を最終的に承認し、2023年10月3日に最終判決を下した。
条項によると、総合集団訴訟における被告に対するすべてのクレームの解放と却下の交換条件として、私たちは、私たちの保険会社に合計$を支払うことに同意します
2020年と2021年に、複数の裁判所に7件の株主派生訴訟が提起され、私たちの当時の一部の現職官僚と私たちの取締役会の一部の現職と前任メンバーを被告とした。2022年12月21日、デラウェア州衡平裁判所で提起された株主派生訴訟の各方面は和解規定、あるいは派生商品規定を締結し、2023年5月17日、デラウェア州衡平裁判所はデリバティブ規定を承認し、事件は損害によって却下された。その後、残りのすべての派生事件は偏見的に却下された。
デリバティブ条項の条項によると，北区で提起された総合株主派生訴訟における被告に対するすべての申立索の解放及び却下の交換条件として，吾らは支払い及び/又は我々の保険契約者に合計$の支払いを促すことに同意した
私たちはこれらの訴訟を解決しましたが、これらの同じまたは他の事項についてより多くの訴訟を提起したり、株主の告発を受けたりして、私たちおよび/または私たちの上級管理者および取締役を被告とすることができます。このような訴訟や他の関連訴訟は固有の不確実性の影響を受けており、実際の弁護や処置コストは多くの未知の要素に依存する。このような訴訟の結果は確実ではない。私たちは追加的な訴訟を弁護するために多くの資源を使わなければならないかもしれないし、私たちは勝つことができないかもしれない。しかも、私たちはこのような訴訟に関連した多くの法的費用と費用を発生させ続けているかもしれない。私たちの経営陣にとって、法的行動を監視、開始、防御するのに非常に時間がかかり、コストが高く、内部資源を業務活動に十分に集中させる能力を弱める可能性があります。私たちは未来のどんな潜在的な訴訟にも多くの資源を使うことを強要されるかもしれないし、私たちはこのような訴訟で勝てないかもしれない。しかも、私たちの保険カバー範囲内で、私たちはこのような訴訟を却下したり解決したりすることに成功しないかもしれない。もし私たちがこのような訴訟に勝つことができない場合、あるいは私たちが勝っても、将来の任意の潜在的な訴訟に関連する費用が、私たちの連結財務諸表に大きな影響を与える可能性があります。私たちはどんな潜在的な未来訴訟に関連した潜在的な責任のための準備金も確立しなかった。私たちは将来的に判決を下したり、金銭的損害クレームについて和解する可能性がある。
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GERON 株式会社
簡明合併財務諸表付記
2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
上級者および役員への弁済
私たちの定款は私たちの役員と私たちの要求に応じて他の実体の役員と上級管理者を担当する費用、判決、罰金、和解、その他彼らがGeronにサービスを提供することによって実際かつ合理的に発生した任意の訴訟金額を賠償することを要求します。また、我々は、類似した場合やその他の場合には、これらの役員および上級職員に対して賠償を行うことを規定する個別の賠償契約を各取締役および上級職員と締結している。補償義務は私たちの定款と賠償協定でもっと十分に説明された。私たちは私たちの役員と上級管理者に対するクレームまたは一部のクレームをカバーするために標準保険を購入します。最高債務は我々の定款や賠償協定に明確に規定されておらず、将来のいかなるクレームによって生じる事実や状況にも依存するため、債務の総最高額を合理的に見積もることはできない。
解散費計画
養子になりました
購入承諾
我々はすでに第三者契約メーカーを招聘し、現在および将来の潜在的な臨床試験および商業用途の適用法規基準に適合する追加数のRYTELOを生産および供給するために、私たち自身の製造サプライチェーンを再構築した。これらの契約製造協定と関連して、私たちは約#ドルの商業調達約束を取り消すことができない
正常な業務過程において、著者らはCROと協定を締結し、臨床と商業供給製造に臨床試験を提供し、そして他のサプライヤーと非臨床研究研究、研究者主導の試験及び運営目的の他のサービスと製品の協定を締結する。私たちはこれらの支払いが契約義務だとは思いません。通常180日未満の事前書面通知なしでいつでも契約をキャンセルすることができますから。私たちはまた、いくつかの開発、規制、またはビジネスマイルストーンを達成する際に、このような第三者にマイルストーンを支払うことを要求するライセンス内合意を持っています。マイルストーン支払いに関連する金額は、いくつかの開発、規制承認、商業マイルストーンの成功達成に依存するため、契約債務とはみなされない。これらの開発、規制承認、および商業マイルストーンは実現できない可能性がある。
8.株主権益
登録された製品
2024年3月21日に公開発行を完了しました
22
GERON 株式会社
簡明合併財務諸表付記
2024 年 6 月 30 日
（ 未監査)
それまでは2024年の事前計画権証はすべて行使される。2024年6月30日まで2024年の事前資金調達権は行使されていません2024年3月に発売された純現金収益は約$
2024年の事前融資権証を発行する際に、FASB会計基準編纂テーマ480に基づいて適切な会計処理と分類を決定するために、権利証条項を評価した負債と持分を区別するFASB会計基準符号化テーマ815と派生ツールおよびヘッジそれは.株式証明書条項が現金決済株式証の行使を許可する場合、株式証明書は負債に分類され、株式証条項が普通株式での決済のみを許可する場合、株式承認証は株式に分類される。2024年の事前計画権証の条項には、ファンダメンタル取引に関連するいくつかの条項と、株式登録が利用できない場合のキャッシュレス行使条項が含まれており、強制償還条項は含まれていません。我々の評価に基づいて、2024年の事前計画権証は株式に分類されるべきであり、その権利証が引き続き株式に分類される限り、その後の再計量は行われないと結論した。
捜査令状演習
2024年第1四半期に引受権証は
23
第二項です経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
前向きに陳述する
本10-Qテーブルは、リスクおよび不確実性に関する前向きな陳述と、いくつかの仮定とを含み、これらの仮定が実現されていないか、または間違っていることが証明された場合、我々の結果は、このような前向き陳述の明示的または示唆的な結果とは大きく異なる可能性がある。歴史的事実以外のすべての陳述は前向きな陳述と見なすことができる。場合によっては、前向き記述は、“可能”、“予想”、“計画”、“意図”、“将”、“すべき”、“プロジェクト”、“信じ”、“予測”、“予想”、“推定”、“可能”または“継続”またはそれらの否定または他の同様の用語を使用することによって識別することができる。これらの声明は、1995年の“個人証券訴訟改革法”の“安全港”条項の意味を満たしている。これらの宣言は、10-Q表全体に登場し、私たちの意図、信念、または現在予想されている宣言であり、主に私たちの業務および関連業界の発展に関する声明です。あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけません。これらの前向きな陳述は、本10-Qテーブルの日付にのみ適用されます。多くの理由から、私たちの実際の結果は、私たちが直面しているリスクと、第2の部分で“リスク要因”と題する項目、および本表の第1部第2項“経営陣の財務状況および経営結果の議論および分析”に記載されたリスクを含む、これらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる可能性がある。
概要
以下の議論を読む際には、本10-Q表第1項第1項に含まれる監査されていない簡明な連結財務諸表とその付記と、2024年2月28日または2023年2月28日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10-kの“業務”と“経営層の財務状況と経営結果の検討と分析”と題する章を結合しなければならない。
会社の概要
要約.要約
私たちは血液癌の過程を変えることで人々の生活を変えることを目的とした商業段階の生物製薬会社である。私たち一流のテロメラーゼ阻害剤RYTELOＴＭ(Imetelstat)は、ノーベル賞受賞者の科学的治療を利用して、骨髄中の悪性細胞の増殖および死亡誘導を潜在的に減少させ、これらの血液病の潜在的プロセスを潜在的に変化させることを目的としている。
2024年6月6日、米国食品医薬品局(FDA)は、輸血依存型(TD)貧血を有し、8週間以内に4つ以上の赤血球単位を必要とする低リスク骨髄異形成症候群(MDS)を有する成人患者の治療にRYTELOを許可し、これらの患者は赤血球生成刺激剤(ESA)に反応しないか、または反応を失ったり、条件を満たしていない。2023年9月、欧州でマーケティング許可申請、すなわちMAAを提出し、RYTELOの欧州医薬品局(EMA)の審査を通過し、その提案の適応は米国と同じである。MAAの審査は2025年初めに完了する可能性が予想され、2025年には自己商業化または潜在的なパートナー関係を含む可能性があり、規制部門の承認に応じて決定する予定である。
われわれが米国で低リスクMDSの規制承認と我々が提出したEMAはいずれもIMerge 3期臨床試験の積極的なデータに基づいている。この試験は8週間の赤血球輸血独立率の主要な終点と24週の赤血球輸血独立率の重要な副次的終点に達し、高度な統計学的意義(即ちp 6赤血球単位/8週)を示した；及び国際予後採点システムによって低リスク或いは中等リスクに分類された患者。最もよく見られる3/4級副作用は好中球減少症(72%)と血小板減少症(65%)であり，持続時間中桁数は2週間未満であり，80%以上の患者が回復した
リスクの低いMDSに加え，いくつかの髄系血液病の治療のための伊美司を開発している。著者らの第三段階臨床試験IMpactMFはIntermediate-2或いは高リスク骨髄線維化患者の治療におけるImetelstatの作用を評価しており、これらの患者はJanus関連キナーゼ阻害剤或いはJAK阻害剤或いは再発/難治性MF或いはR/R MFを用いた治療後の再発或いは難治性であり、総生存率或いはOSを主要な終点とする。2024年8月、この試験の登録者数は約70%だった。現在の実験における登録者数とイベント(死亡)率の計画仮定によると，IMpactMFではOSの中期分析は2026年初めに行われ，最終分析は2027年初めに行われる可能性が予想される。
著者らはまた、IMproveMFと呼ばれる共同治療臨床試験を行っており、第一線の中間-1、中間-2或いは高リスク骨髄繊維化、あるいは第一線のMFに用いられ、現在患者を募集している。Imetelstatはまた、中間-2または高リスク骨髄異形成症候群、またはよりリスクの高いMDS、および急性骨髄性白血病、すなわち低メチル化薬またはHMA治療が再発または無効な患者に対して、第1の患者が2023年6月に治療を受けるIMPRESSと呼ばれる第2段階臨床試験で行われている。
24
Imerge 3期とIMerge 2期の陽性データと，われわれがこれまで再発/難治性MF患者で行ってきたImetelstat第2段階臨床試験は，Imetelstatがテロメラーゼに対して悪性幹細胞や前駆細胞の制御されない増殖を抑制し，骨髄や正常血球産生を回復できることを示唆していると考えられる。
最新の発展動向
2024年7月26日、著者らは、国家総合癌ネットワーク(NCCN)がMDSを治療する腫瘍学臨床実践ガイドラインを更新し、RYTELOを低リスクMDS患者の症候性貧血を治療する1種類と2 A類治療とすることを発表した。NCCNが一致したコンセンサスの85%が介入が適切であると考えた場合，治療は第1類と第2 A類に分類される。症候性貧血のRSリスクが低いMDS患者では、RYTELOは血清エリスロポエチン(ESA)またはルパシプ()500 mU/ml患者の第一種類の二線治療薬、および血清エリスロポエチン(EPO)>500 mU/mlであり、免疫抑制治療に反応しにくい患者の第2 A類の第一線の治療薬とされている。症候性貧血のRS+低リスクMDS患者では，RYTELOは血清エリスロポエチン500 mU/mlの患者でluspatercept後の1種類の二次治療とされ，血清エリスロポエチン>500 mU/mlの患者では2 A類の第一線治療とされている。
財務概要
私たちの設立以来、私たちは主に株式証券の売却、債務ツールの抽出、有価証券の利息収入、そして私たちの以前の協力と許可に基づいて受け取った支払いを手配することで、私たちの運営に資金を提供します。2024年6月30日現在、私たちは約43040ドルの現金、現金等価物、制限された現金と有価証券を持っており、長期元本債務残高は8，000万ドルである。
私たちは RYTELOは2024年6月に商業化を開始し、RYTELOの商業潜在力と私たちが商業化に成功する能力はまだ実証されていない。私たちはRYTELOを商業化することに成功し、他のほかに、効果的な販売、マーケティング、製造、流通、情報システムと価格設定戦略、および適用される法律と法規を遵守する必要がある。また、私たちは最近RYTELOを商業化し始めたにもかかわらず、これまで、私たちのほとんどの収入は、以前の協力協定に基づいて支払われ、マイルストーン、特許使用料、そして私たちの許可協定の他の収入だった。私たちは2015年12月31日までの年間の小幅な利益を報告し、その後私たちは何の利益も報告しなかった。1990年の設立以来，我々は重大な純損失が発生しており，主な原因は我々の研究·開発活動に関するコストと我々の業務に関する一般的かつ行政コストである。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は約17ドルです。
将来の損失、未来の収入、および任意の潜在的な未来の利益の重要性は主に私たちの唯一の製品RYTELOの臨床と商業における成功にかかっている。また，われわれはいくつかの髄系悪性血液病の治療にRYTELOを開発しており，これにはさらなる時間と大量の臨床試験投資が必要となる。私たちはまた、引き続きアメリカ以外の司法管轄区でRYTELOの規制承認を求める予定だ。したがって、米国におけるRYTELOの商業化およびRYTELOのさらなる発展を支援し続けるにつれて、IMpactMF、IMproveMFおよびImpress、およびRYTELOのヨーロッパにおける潜在的な商業化の進行および完了を含め、RYTELOの低リスクMDSにおける潜在的な商業化、研究開発費および販売、一般および管理費用は今後一定期間増加すると予想される。
2024年3月21日、私たちは41，999，998株の普通株の引受発行と、8，002，668株の普通株を購入する予備資金権証を完成した。このすべての証券は単独で発行された。普通株の発行価格は1株3.00ドルです。事前資金権証の発行価格は1株2.99ドルです。事前資金権証の発行権価格は1株0.001ドルで、すべて行使されるまでいつでも行使できる。2024年6月30日現在、2024年の事前融資権証はまだ行使されていない。2024年3月に公開発売された現金収益の純額は約14100万ドルで、引受割引や私たちが支払った他の発行費用を差し引くと、2024年の事前資金権証を行使する将来の収益は含まれていません。
私たちの現在の運営計画と仮定によると、私たちは既存の現金、現金等価物、流動と非流動有価証券、RYTELOがアメリカで販売する予定収入に加えて、2026年第2四半期までの予想運営需要を満たすことができると信じています。私たちは、imetelstatの開発をさらに推進するために多くの追加資金を必要とし、私たちが行っている臨床試験と任意の潜在的な未来の臨床試験を完成させること、および必要な臨床、規制、商業化活動を行うことによって、潜在的にimetelstatを市場に投入し、再発/難治性MFの治療、および私たちが求めているまたは将来追求している任意の他の適応によって、追加資金の需要が計画よりも早く出現する可能性がある。十分な資金がタイムリーに得られなければ、私たちのRYTELOの商業化努力は不利な影響を受ける可能性があり、私たちはimetelstatをさらに開発できないかもしれません。これは私たちの業務を深刻に損害し、運営を停止するかもしれません。
米国以外の規制機関によって上場が承認されれば、これらの地域の潜在的な商業化パートナーを探すことができるかもしれない。国際規制機関がRYTELOをマーケティングに承認する前に、もしあれば、アメリカ以外で商業化活動を始めることはできません。
25
重要な会計政策と試算
2024年6月30日までの6ヶ月間、2023年Form 10-kで開示されたキー会計政策および推定と比較して、私たちのキー会計政策および推定に大きな変化はなかった。
私たちの簡明な総合財務諸表はアメリカで公認されている中期財務情報会計原則に基づいて作成されました。これらの財務諸表を作成することは、財務諸表の日付までの報告された資産および負債、または有資産および負債の開示および報告中に報告された収入および支出額に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を必要とする。付記1簡明総合財務諸表付記における重要会計政策要約本四半期報告10-Q表は、簡明総合財務諸表を作成するために使用される重要会計政策を記述している。
未来の事件とその影響に対する推定と仮定は確定できない。我々の推定は，歴史的経験や様々な他のこのような場合に適用されると考えられる合理的な仮定に基づいている.新しいイベントの発生，より多くの情報の獲得，我々の運営環境の変化にともない，これらは変化する可能性があると予想される.歴史的に見ると、これらの変化は微小であり、それを知った直後に合併財務諸表の簡素化に含まれている。我々の会計政策及びこれらの政策の応用に影響を与える基本的な判断と不確実性の厳格な評価に基づいて、経営陣は私たちの簡明な総合財務諸表がアメリカで一般的に受け入れられている会計原則に基づいて公平な陳述を行い、私たちの財務状況と経営結果について意義のある陳述を行った。
26
行動の結果
私たちの経営業績は時期によって変動し、将来は変動し続ける可能性がある。任意の時期の経営結果は、どの他の時期の経営結果とも無関係であってもよい。そのため、歴史的業績を未来の経営業績の指示的指標とすべきではない。この点で、RYTELO製品のアメリカでの販売収入を確認し始めましたが、私たちはまだ製品発売の初期段階にあります。発表が進むにつれて、私たちの販売収入は時期によって大きく異なる可能性があると予想しています。
RYTELOは私たちがFDAの承認を得て発売された唯一の製品であり、リスクの低いMDSにのみ許可されている。RYTELOの販売収入は、米国でRYTELOを成功的に発売する能力と、規制部門の承認を得て他の国と地域でRYTELOを商業化する能力に依存する。我々は、RYTELOの開発、製造、規制承認および商業化を含むが、研究および開発作業における固有のリスクを含むが、これらに限定されない業界内および開発段階会社共通のリスクに直面している；非臨床および臨床試験結果または規制承認または許可の不確実性；imetelstatの将来の開発および患者への一般的な使用は、imetelstatの利益をもたらす可能性がある-リスクプロファイルが受け入れられなくなる可能性のある任意の将来の治療効果または安全結果；不確定かつ予測不可能な薬物研究および発見過程；私たちは、インフレ、金利上昇、景気後退の見通し、銀行倒産および他の金融システムの中断、国内または政治的動揺、軍事衝突、流行病または他の健康危機、およびサプライチェーンおよび資源の問題など、マクロ経済または他の世界的条件による中断および/または遅延を克服しなければならない；私たちの大量の追加資本の需要；私たちの特許と独自の権利の強制執行；私たちのCRO、契約製造組織またはCMO、コンサルタント、ライセンシー、調査者、および他の第三者への依存、および潜在的な競争。
次の表は、6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の運営結果をまとめています
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3か月まで |
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6か月まで |
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||||||||||||||
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2024 |
|
|
2023 |
|
|
金額を変更する |
|
|
変更率 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
金額を変更する |
|
|
変更率 |
|
||||||||
|
|
(単位は千、百分率データは除く) |
|
|
(単位は千、百分率データは除く) |
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||||||||||||||||||||||||||
収入： |
|
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|
|
|
|
|
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|
|
|
|
|
|
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|
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|
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||||||||
製品収入、純額 |
|
$ |
780 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
780 |
|
|
|
100 |
% |
|
$ |
780 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
780 |
|
|
|
100 |
% |
印税 |
|
|
102 |
|
|
|
29 |
|
|
|
73 |
|
|
|
72 |
% |
|
|
406 |
|
|
|
50 |
|
|
|
356 |
|
|
|
88 |
% |
総収入 |
|
|
882 |
|
|
|
29 |
|
|
|
853 |
|
|
|
97 |
% |
|
|
1,186 |
|
|
|
50 |
|
|
|
1,136 |
|
|
|
96 |
% |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
販売原価 |
|
|
17 |
|
|
|
— |
|
|
|
17 |
|
|
|
100 |
% |
|
|
17 |
|
|
|
— |
|
|
|
17 |
|
|
|
100 |
% |
研究 · 開発 |
|
|
30,779 |
|
|
|
35,490 |
|
|
|
(4,711 |
) |
|
|
-15 |
% |
|
|
60,152 |
|
|
|
62,709 |
|
|
|
(2,557 |
) |
|
|
-4 |
% |
販売、一般と |
|
|
39,419 |
|
|
|
16,490 |
|
|
|
22,929 |
|
|
|
58 |
% |
|
|
66,484 |
|
|
|
29,384 |
|
|
|
37,100 |
|
|
|
56 |
% |
総運営費 |
|
|
70,215 |
|
|
|
51,980 |
|
|
|
18,235 |
|
|
|
26 |
% |
|
|
126,653 |
|
|
|
92,093 |
|
|
|
34,560 |
|
|
|
27 |
% |
利 子 収入 |
|
|
5,332 |
|
|
|
4,738 |
|
|
|
594 |
|
|
|
11 |
% |
|
|
9,571 |
|
|
|
8,591 |
|
|
|
980 |
|
|
|
10 |
% |
利子費用 |
|
|
(3,319 |
) |
|
|
(2,003 |
) |
|
|
(1,316 |
) |
|
|
40 |
% |
|
|
(6,752 |
) |
|
|
(3,925 |
) |
|
|
(2,827 |
) |
|
|
42 |
% |
その他の収入 （ 費用 ） 、純 |
|
|
(63 |
) |
|
|
(11 |
) |
|
|
(52 |
) |
|
|
83 |
% |
|
|
(125 |
) |
|
|
28 |
|
|
|
(153 |
) |
|
|
122 |
% |
純収益(赤字) |
|
$ |
(67,383 |
) |
|
$ |
(49,227 |
) |
|
$ |
(18,156 |
) |
|
|
27 |
% |
|
$ |
(122,773 |
) |
|
$ |
(87,349 |
) |
|
$ |
(35,424 |
) |
|
|
29 |
% |
収入：
製品収入、純額
2024年6月6日、FDAは、輸血依存性またはTD貧血を有し、8週間以内に4つ以上の赤血球単位を必要とする低リスク骨髄異形成症候群(または低リスクMDS)を有する成人患者の治療にRYTELOを許可することを発表し、これらの患者は赤血球生成刺激剤またはESAに反応しないか、または条件を満たしていない。これまで、私たちの唯一の製品収入源はRYTELOのアメリカでの販売で、私たちは2024年6月に顧客に出荷を開始しました。2024年6月30日までの3ヶ月前には、製品販売から何の収入も得られませんでした. 2024年6月30日までの3カ月間の製品総収入純額は約78万ドル。私たちは2024年までの残り時間、製品収入と純収入が増加すると予想している。
印税
私たちのヒト胚性幹細胞資産の剥離に関連して、知的財産権とノウハウを含めて、Lineage Cell Treateutics、Inc.またはLineage(前身はBioTime，Inc.、Asterias BioTreateutics，Inc.)に販売されている。2013年、私たちは私たちが剥離した知的財産権を使用したいくつかの研究や商業製品の販売から印税を受ける権利があります。
27
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月で、特許使用料収入はそれぞれ102，000ドルと406，000ドルであり、2023年同期はそれぞれ29，000ドルと50，000ドルであることが確認されました。2024年と2023年の特許使用料収入は、主に、私たちが剥離した幹細胞資産販売細胞ベースの研究製品の推定特許使用料を反映しています。
将来のライセンス料と印税収入は，他の協定(あれば)に署名したか否かに依存し，現在のライセンス契約と血統は変わらず，ライセンスの基本特許権は有効である。私たちは2024年通年の特許使用料収入が2023年通年よりも低くなると予想しているが、これは、細胞ベースの研究製品の販売特許権使用料が減少したため、幹細胞資産を剥離したためである。
運営費用：
FDAが2024年6月6日にRYTELOを承認したことを受けて、私たちはその後、この日以降に生産または購入した在庫の資本化を開始した。したがって，FDA承認前にRYTELOのいくつかの製造コストを研究開発費として支出しているため，これらのコストは商品を販売するコストには含まれていない。私たちは2024年の残り時間まで私たちの運営費用が変わらないと予想している。
我々が販売している商品コストには，原材料，原材料を完成品に製造する第三者製造コスト，送料，米国でのRYTELO販売に関する間接管理コストがある。
次の表は、総費用の割合を含む6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の私たちの費用をまとめています
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|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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|
|
|
6 月 30 日までの半年 |
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|
|
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||||||||||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更率 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更率 |
|
||||||
|
|
(単位は千、百分率データは除く) |
|
|||||||||||||||||||||
商品を販売するコスト |
|
$ |
17 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
100 |
% |
|
$ |
17 |
|
|
$ |
— |
|
|
|
100 |
% |
*研究と開発 |
|
|
30,779 |
|
|
|
35,490 |
|
|
|
-15 |
% |
|
|
60,152 |
|
|
|
62,709 |
|
|
|
-4 |
% |
販売、一般、行政 |
|
|
39,419 |
|
|
|
16,490 |
|
|
|
58 |
% |
|
|
66,484 |
|
|
|
29,384 |
|
|
|
56 |
% |
*総運用コストと費用 |
|
$ |
70,215 |
|
|
$ |
51,979 |
|
|
|
26 |
% |
|
$ |
126,653 |
|
|
$ |
92,093 |
|
|
|
27 |
% |
販売原価
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の販売コストは約17，000ドルで、私たちの市場製品RYTELOの製造と流通のコストが含まれています。FDAがRYTELOを承認した後、私たちは在庫の資本化を開始した。FDAが2024年6月にRYTELOを承認するまでに発生したすべての製品コストを研究開発費として支出した。
2024年6月にFDAのRYTELOの承認を得る前に、商業化販売すべき在庫を製造し、コストを研究開発費として記録した。このため、FDAの承認を得る前に生産された在庫に関する製造コストは前期に支出されるため、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の販売商品コストには含まれていない。FDA承認前に消費されたいくつかの在庫で販売されているので、製品純収入に占める製品収入に関連する販売コストは引き続き積極的な影響を受けると予想される。
研究と開発費
2024年と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、私たちが支持する唯一の研究開発計画は、imetelstat計画と潜在的な次世代テロメラーゼ阻害剤に関する研究発見計画である。これらの研究や開発計画に対して，直接的な外部，人員関連，他の研究や開発コストが生じている.2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、直接外部費用には、当社のCRO、コンサルタント、および他の臨床関連サプライヤーのコスト、および契約製造および品質活動の費用が含まれています。関係者の費用には、主に賃金と賃金、株式ベースの給与、賃金税、持続的な研究開発に参加する従業員の福祉が含まれる。その他の研究·開発費には，主に研究に関する間接費用，施設やその他の用品のレンタル料や整備費が含まれている。
28
2024年と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の研究開発費は以下の通り
|
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|
6 月 30 日までの半年 |
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||||||||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
|
|
(未監査) |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
直接外費 |
|
$ |
20,032 |
|
|
$ |
25,777 |
|
|
$ |
40,082 |
|
|
$ |
43,541 |
|
人事関係の費用 |
|
|
10,208 |
|
|
|
7,757 |
|
|
|
18,999 |
|
|
|
15,456 |
|
その他の費用 |
|
|
539 |
|
|
|
1,956 |
|
|
|
1,071 |
|
|
|
3,712 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
30,779 |
|
|
$ |
35,490 |
|
|
$ |
60,152 |
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$ |
62,709 |
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2023年同期と比較して，2024年6月30日までの3カ月と6カ月の研究·開発費用が低下したのは，主に3期IMerge試験に関する臨床開発コストの低下と，imetelstat生産ロットのスケジュールによる製造と品質コストの低下であった。また，FDAによるRYTELOの承認により，一部の製造と品質コストは今期に資本化された。FDAが業績に基づく株式オプション付与を承認して確認した従業員数の増加、インセンティブ、株式ベースの報酬支出の増加により、労働コストの増加分はこの減少を相殺している。Imetelstatの開発に関するリスクと不確定要因のより包括的な議論については，“Imetelstat開発に関するリスク”と“RYTELOの商業化に関するリスク”と題する小節を参照されたいＴＭ(“リスク要因”と題する第2部“リスク要因”と題する第1 A項の“imetelstat”および“RYTELOの規制承認に関連するリスク”、および本四半期報告シート10-Qの他の部分。
販売、一般、行政費用
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月、販売、一般と管理費用はそれぞれ3，940ドル万と6，650ドル万であり、2023年の同時期は1，650ドル万と2，940ドル万である。2023年同期と比較して、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の販売、一般、行政費用が増加したのは、主に業績に基づく株式オプションが付与されたため、FDAがRYTELOを承認した後に確認された人員関連費用と株式ベースの報酬が増加したためである。
利子収入
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の利息収入はそれぞれ530ドル万と960ドル万だったが、2023年同期は470ドル万と860ドル万だった。2023年同期と比較して、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の利息収入が増加したのは、主に2024年3月に完了した引受発行がより多くの現金収益を受けたことと、最近購入した有価証券の収益が増加したためである。将来稼いだ利息は私たちの有価証券ポートフォリオの規模と現行金利にかかっているだろう。
利子支出
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の利息支出はそれぞれ330ドル万と680ドル万だったが、2023年同期は200ドル万と390ドル万だった。2023年同期と比較して、2024年6月30日までの3カ月と6カ月の利息支出が増加し、主に金利の上昇を反映している。現在、私たちは8，000ドルの未返済元金債務(万)を持っている。利子支出は、融資協議項の下で借りた利息、及び関連債務発行コストの償却、有効利息方法を用いた債務割引及び定期費用の計上項目を反映する。融資契約の他の資料については、本四半期報告の簡明総合財務諸表付記6における債務に関する付記6を参照されたい。
その他利益 （ 費用 ） 、純
その他の収入と支出を差し引くと、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の純支出はそれぞれ63，000ドルと125，000ドルであるのに対し、2023年6月30日までの3ヶ月の支出は11，000ドルであり、2023年6月30日までの6ヶ月の収入は28，000ドルである。その他の収入と支出は主に私たちの現金運営口座と有価証券の組み合わせ、外貨取引調整に関する銀行費用を反映しています。
流動資金と資本資源
2024年6月30日まで、私たちは43040ドルの現金、制限現金、現金等価物、有価証券を持っていますが、2023年12月31日まで、私たちは37810ドルの万ドルを持っています。2024年6月30日までの6ヶ月間、現金、制限現金、現金等価物、有価証券の増加は、主に2024年3月に完了したパケット販売発行が14100ドルの純現金収益を受け取った純結果である。
2024年3月21日、私たちは41，999，998株の私たちの普通株と8，002，668株の私たちの普通株を購入する予備融資権証を含む引受販売の公開発行を完了した。このすべての証券は単独で発行された。発行価格
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普通株の価格は1株当たり3ドルです。事前資金権証の発行価格は1株2.99ドルです。事前資金権証の発行権価格は1株0.001ドルで、すべて行使されるまでいつでも行使できる。2024年6月30日現在、2024年の事前融資権証はまだ行使されていない。今回発行された現金収益の純額は約14100万ドルであり、引受割引と我々が支払った他の発行費用を差し引くと、事前融資承認株式証を行使するいかなる将来収益も含まれていない。2024年3月に完了したパッケージ発行に関するより多くの情報は、本四半期報告における簡明総合財務諸表付記における株主権益に関する付記8を参照されたい。
2024年1月1日から2024年6月30日まで、2020年に発行された引受権証の行使から414，000ドルの現金収益を得て、私たち普通株の281，211株をカバーしました。2024年6月30日現在、私たちが2020年に発行した余剰株式証明書は2，155，650株の普通株をカバーしており、すべて現金を行使すれば、2億8千万ドルの万現金収益を提供する。
2024年6月30日現在、オリックスやシンガポール航空と締結された融資協定によると、我々の長期元本債務残高は8，000ドルである。2022年6月、私たちはHerculesとSVBと融資協定の2回目の改正を締結した。第二修正案によると、私たちが得ることができる元金総額は7，500ドルから12500ドルに増加する。2023年12月14日、私たちは融資協定の3回目の改正を行った。第三項の改正が発効した後、吾らは融資協定に基づいて抽出及び余剰に使用可能な元金の総額は依然として12500ドル万であり、このような元金はいくつかのロットに分けて発行することができるが、いくつかの条項と条件によって制限されなければならない。第3修正案はまた、(I)融資協定第4部を1，000万ドルから3，000万ドルに増加させること、(Ii)融資協定第5部2，000万ドルの承諾期間を2024年12月15日に延長することを規定している。この承諾期間は、規制マイルストーンの実現と特定の資本化要求を満たすことに依存しており、(Iii)未返済融資の可変年率が以下のように大きく低下している。(X)9.0%、または(Y)(A)最優遇金利(“ウォール·ストリート·ジャーナル”報道)から4.5%を引いている。プラス(B)9.0%；(Iv)規制機関がRYTELOを承認し、特定の財務と資本化要求を満たしているため、定期融資の純利息期限は2024年6月30日から2024年12月31日まで延長された。3回目の改正については、3回目の改正有効日に、第4回定期融資全体を借り入れ、金額は3，000万円とした。同等の借入金を実施した後、改訂融資協議項による未返済元金額は8，000万ドルである。2023年9月15日、2，000ドルの定期融資の第3弾万が満期になり、私たちは使用できなくなったが、融資協定第3修正案の一部として第4弾に追加された。定期融資は2025年10月1日に満期となり、規制機関がRYTELOを承認した後、融資は2025年4月1日から延長される。
私たちの投資政策は現金を流動性の強い投資レベルの証券、例えば利息通貨市場基金、預金証書、アメリカ国債、市政証券、政府と機関証券、商業手形と会社手形に投資することです。私たちのポートフォリオには、二次担保融資、債務担保債券、資産支援証券、あるいはオークション金利証券のリスク開放的な証券は含まれていませんが、これまで、私たちの有価証券のいかなる減価費用や公正価値総額の重大な変化も確認されていません。これは私たちの現金資源や流動性に影響を与えます。これまで、私たちは私たちが投資した現金と現金等価物を得ることができない状況に遭遇していないが、私たちが投資を獲得した現金と現金等価物は金融と信用市場の不利な条件の影響を受ける可能性がある。
2023年11月1日、b.ライリー証券と“2023年市場発行販売協定”を締結し、この合意に基づいて、私たちの普通株の株式を発行して販売することができ、総発行価格は最高10000ドル万に達し、発行数量と最低価格はb.ライリー証券を介して私たちの販売代理として時々設定することができます。私たちは、契約に従って販売された毛収入の3.0%に相当する総手数料をb.Riley証券に支払うことに同意した。これまで、2023年の販売契約に基づいて普通株を売却していない。
融資戦略
私たちは時々新しい協力計画、戦略連合、および追加の株式と債務融資を通じて、または他の源からより多くの資金を得ることを考慮するかもしれない。私たちは私たちの資本構造を管理し続け、起こりうるすべての融資機会を考慮して、私たちの長期的な流動性状況を強化するかもしれない。このような資本取引は私たちが過去に従事していた取引と似ているかもしれないし、似ていないかもしれない。このような融資機会が受け入れ可能な条件で獲得される保証はなく、もし本当にあれば。
将来の資金需要
私たちの現在の運営計画と仮定によると、私たちは既存の現金、現金等価物、流動と非流動有価証券、RYTELOがアメリカで販売する予定収入に加えて、2026年第2四半期までの予想運営需要を満たすことができると信じています。私たちは、imetelstatの開発をさらに推進するために多くの追加資金を必要とし、私たちが行っている臨床試験と任意の潜在的な未来の臨床試験を完成させること、および必要な臨床、規制、商業化活動を行うことによって、潜在的にimetelstatを市場に投入し、再発/難治性MFの治療、および私たちが求めているまたは将来追求している任意の他の適応によって、追加資金の需要が計画よりも早く出現する可能性がある。十分な資金がタイムリーに得られなければ、私たちのRYTELOの商業化努力は不利な影響を受ける可能性があり、私たちはimetelstatをさらに開発できないかもしれません。これは私たちの業務を深刻に損害し、運営を停止するかもしれません。
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FDAが最近RYTELOを承認したにもかかわらず、いかなる臨床活動および/または規制承認過程の結果も非常に不確定であり、私たちは私たちの将来の開発活動が成功するかどうかを合理的に推定することができない；私たちはEUまたは任意の他の司法管轄区域または私たちが求めているまたは未来に求める可能性のある適応の中でRYTELOの規制承認を得るかどうか、または私たちが米国でRYTELOを低リスクMDSまたは他の潜在的適応に効果的に使用できるかどうか。私たちはRYTELO開発プロジェクトへの投資を決して回収しないかもしれませんが、これは私たちの財務状況および私たちの業務および業務の将来性に悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。さらに、我々の計画および時間予想は、インフレ、金利上昇、景気後退の見通し、銀行倒産および他の金融システムの中断、国内または政治的動揺、軍事衝突、流行病または他の健康危機、およびサプライチェーンおよび資源問題による影響を含むマクロ経済または他の世界的状況の影響を受ける可能性がある。さらに、私たちの未来の資本需要は予測が難しく、多くの要素に依存するだろう
私たちがRYTELOの販売から十分な収入を生み出すことができる前に、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配、および他のマーケティング、流通手配によって将来の現金需要に資金を提供することが予想され、それは不可能かもしれない。このような融資源の利用可能性は、著者らの臨床試験の任意のさらなる遅延、規制発展、または本節で説明した他のリスクの負の影響を受ける可能性がある。
B.Riley Securities，Inc.との2023年の販売協定に従って、融資プロトコルの下の最後の2，500万ドルの部分を含む、公的または個人債務または株式融資による追加融資は、HerculesおよびSVBからなる投資委員会の承認が必要であり、資本リース取引または他の融資源は、許容可能な条項で得られないか、または全く得られない可能性がある。私たちは株を調達できないかもしれないし、株価や他の起こりうる条項の下で株式を調達することを余儀なくされるかもしれない
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私たちの株主の所有権を大幅に希釈した。インフレ、金利上昇、衰退の見通し、政府の閉店、銀行倒産や金融システムの他の妨害、国内や政治的動乱、軍事衝突、流行病や他の健康危機、サプライチェーンや資源問題などのマクロ経済または他の世界的条件の影響により、提案融資に対する公的債務や株式市場の受容度は、全体的な経済、市場、政治環境の不確実性の大きな影響を受け、将来的には他の予測不可能で私たちがコントロールできない要素の影響を受ける可能性がある。これらの影響は市場の変動性を増加させ、世界金融市場の深刻な長期混乱を招く可能性があり、これは融資による追加資金調達能力を低下または除去し、これらの資金を調達する条項に悪影響を及ぼす可能性がある。同様に、これらのマクロ経済状況は資本市場の極端な変動と混乱をもたらし、世界経済にさらなる影響を与えることが予想される。インフレ、金利上昇、景気後退の見通し、政府の閉店、銀行倒産や金融システムの他の妨害、国内や政治的動乱、軍事衝突、流行病または他の健康危機、およびサプライチェーンおよび資源問題など、株式および信用市場が悪化した場合、任意の必要な債務または株式融資を適時または有利な条件で得ることが難しくなり、コストがより高く、またはより希釈される可能性がある。RYTELOを効果的に商業化することができない場合、またはRYTELOのための追加資本を調達することができない場合、または第三者パートナーと代替的な協力計画を確立することができない場合、RYTELOの開発および商業化はさらに延期、変更、または放棄される可能性があり、これは私たちの運営を停止させる可能性がある。
また、市場状況や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。全体的な経済、市場、政治環境の不確実性のため、より長期的な予想運営計画を満たすために、追加資金を必要または適切に能動的に調達する必要があると判断することができる。2023年の販売協定による追加資本の調達を含む株式または転換可能な債務証券の売却によって追加資本を調達する範囲では、株主としての所有権権益が希釈される可能性があり、条項には、清算または株主としての権利に重大な悪影響を及ぼす他の特典が含まれている可能性があります。さらに、私たちの融資合意に基づいて、または異なる貸手との新しい計画に基づいて、私たちは、将来的に機関や商業銀行のソースから追加資本を借り入れ、imetelstatの発展と私たちの将来の成長に資金を提供することが可能になりました。私たちは、追加債務を招いたり、資本支出を行ったり、配当を発表したりするなど、私たちが具体的な行動を取る能力を制限または制限する契約を含む制限的な契約を含む融資協定などの合意の条項に基づいて資金を借り入れることができる。さらに、もし私たちが第三者との連合、協力、または許可手配によって追加資金を調達する場合、私たちはRYTELOまたは私たちの技術の貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利な条項に許可を付与しなければならないかもしれない。
私たちの既存の資本資源、未来の利息収入、将来のRYTELOの販売収入、未来の私たちの普通株の潜在的な販売は、2023年の販売協定によって、私たちの運営計画に資金を提供するのに十分であることを保証することはできません。さらに、SVBで現金預金や証券を持っていませんが、銀行システムや金融市場の財務状況やその他の理由で他の銀行や金融機関が破産手続きに入ったり、借金を返済しない、あるいは他の方法で倒産したりすれば、現金、現金等価物、有価証券を得る能力が遅延または阻止される可能性があり、これは私たちの業務、業務の見通し、財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
経営活動のキャッシュフロー
2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間、運営に使用された純現金はそれぞれ11570ドル万と7，600ドル万だった。2023年同期と比較して、2024年6月30日までの6カ月間、運営に使用された純現金が増加し、主に純損失が12280ドル万に増加したことを反映しており、従業員や取締役に関する株式ベースの給与支出を含む非現金項目調整を経ている。
投資活動によるキャッシュフロー
2024年6月30日までの6カ月間の投資活動で使用された純現金は190ドル万、2023年6月30日までの6カ月間、投資活動で使用された純現金は22320ドル万だった。2023年同期と比較して，2024年6月30日までの6カ月間の投資活動で使用された現金純額は減少し，主に有価証券購入量の減少および有価証券満期日収益の増加を反映している。
融資活動によるキャッシュフロー
2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した純現金はそれぞれ16460ドルと29940ドルだった。2024年の融資活動は主に引受発行41，999，998株普通株と8，002，668株普通株購入の事前融資承認株式証を反映しており、2024年3月に完成した現金収益純額は14100ドル万であった。
材料現金需要
私たちの短期的かつ長期的な重要な現金需要には、以下の運営と製造支出が含まれており、その一部には契約または他の債務が含まれている。私たちは現在の財務状況を使って私たちの物質現金需要を満たすことを計画しています
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さらに、追加の株式および債務融資、新しい協力計画、戦略連合、または他の源からより多くの資金を得ることも考えられる。
契約義務
私たちは契約に基づいて、私たちの未来の流動性とキャッシュフローに影響を与えるお金を支払う義務があるという合意に達した。私たちの契約義務には、主にHerculesおよびSVBとの融資プロトコル項目の流れおよび非流動債務、上述したように、本四半期報告Form 10-Q簡明総合財務諸表付記4における債務に関する付記4、および経営賃貸項目を解約できない義務が含まれています。私たちの将来の経営賃貸支払い総額は、2023年10-k表で報告されており、2024年6月30日までの6ヶ月以内に、私たちの経営賃貸の契約条項は変化していません。
我々はすでに第三者契約メーカーを招聘し、現在および将来の潜在的な臨床試験および商業用途の適用法規基準に適合する追加数のRYTELOを生産および供給するために、私たち自身の製造サプライチェーンを再構築した。これらの契約製造協定に関連して、2024年6月30日現在、合計約6，250万ドルの商業調達約束を取り消すことができません。これらの調達約束は、RYTELOの商業需要によって異なることができ、将来の製造需要に基づいて拘束力を有することができる。
正常な業務過程において、著者らはCROと協定を締結し、臨床と商業供給製造に臨床試験を提供し、そして他のサプライヤーと非臨床研究研究、研究者主導の試験及び運営目的の他のサービスと製品の協定を締結する。私たちはこれらの支払いが契約義務だとは思いません。通常180日未満の事前書面通知なしでいつでも契約をキャンセルすることができますから。私たちはまた、いくつかの開発、規制、またはビジネスマイルストーンを達成する際に、このような第三者にマイルストーンを支払うことを要求するライセンス内合意を持っています。マイルストーン支払いに関連する金額は、いくつかの開発、規制承認、商業マイルストーンの成功達成に依存するため、契約債務とはみなされない。これらの開発、規制承認、および商業マイルストーンは実現できない可能性がある。
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示
2024年6月30日までの3ヶ月間、我々の2023 Form 10-k第II部7 A項“市場リスクに関する定量的·定性的開示”で述べたように、市場リスクの定量的·定性的開示については大きな変化はなかった
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
本四半期報告書を提出する前に、我々の経営陣は、最高経営者及びCEOの参加の下で、取引所法第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条の規定に適合する開示制御及び手続を評価した。この評価に基づき、我々のCEOおよび最高財務官は、本四半期報告がカバーする期間が終了するまで、私たちの開示制御および手続きは、合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
本報告に関連する四半期内に、私たちは財務報告の内部統制に大きな影響を与えないか、あるいは合理的に私たちの財務報告の内部統制に重大な影響を与える可能性のある変化を与えない。
制御とプログラムの有効性の制限
開示制御およびプログラムを設計·評価する際、我々の管理層は、どのような制御システムが、どのように設計および動作しても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できないことを認識している。また，いずれの制御システムの設計も，将来のイベントの可能性に対する何らかの仮定にある程度基づいている.制御システムのこれらや他の固有の制約により，どの設計も将来すべての場合にその所定の目標を達成することに成功する保証はない.したがって、我々の開示制御およびプログラムは、我々の開示制御システムの目標が達成されることを保証するために、絶対的ではなく合理的な保証を提供することを目的としており、上述したように、我々のCEOおよび最高財務官は、本四半期の報告に記載された期間終了時の評価に基づいて、我々の開示制御およびプログラムが、我々の開示制御システムの目標達成に合理的な保証を提供することを効果的に提供する。
第2部：その他情報.情報
項目1.法律規定法律手続き
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法律手続きに関する資料は、本四半期報告表格10-Qの付記7“簡明総合財務諸表付記”の“または事項および不確定要因”を参照されたい。
第1 A項。リスク要因
リスク要因の概要
以下は，我々の普通株投資に投機的あるいはリスクを持たせる重要な要素の要約である.重要なのは、この要約が私たちが直面しているすべての危険と不確実な要素に関連していないということだ。あなたはこのすべての要素を予測したり識別したりすることは不可能だということを理解しなければならない。したがって、本要約を、私たちのトラフィックに重大な影響を与える可能性のあるすべての潜在的リスクまたは不確実性の完全な議論と見なすべきではありません。本リスク因子要約で概説したリスクと不確定要因および我々が直面している他のリスク·不確定要因のさらなる検討については，以下の“リスク要因”のタイトルで説明したが，本要約全体はこの議論に限定されている。しかも、私たちは競争が激しく急速に変化する環境で運営されている。新しい要素が時々現れて、私たちはこれらのすべての要素が私たちの業務、財務状況あるいは経営結果に与える影響を予測できません。あなたは次の“リスク要因”のタイトルで言及されたリスクと不確実性を慎重に考慮しなければならない。
RYTELOの商業化に関するリスクＴＭ(Imetelstat)
規制部門のRYTELO承認に関連するリスク
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医療保険法遵守に関するリスク
RYTELOのさらなる発展に関するリスク(Imetelstat)
RYTELOの製造に関するリスク
私たちの経営業績、財務状況、追加資本需要に関連するリスク
私たちの負債に関するリスクは
知的財産権の保護に関するリスク
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情報技術システム、データセキュリティ、データプライバシーに関するリスク
私たちの普通株式や財務報告に関連するリスク
リスク要因
私たちの業務は重大なリスクと不確実性に直面しており、以下に説明するリスクと不確実性は、私たちが直面している唯一のリスクと不確実性ではないかもしれない。私たちの普通株に投資するかどうかを決定する前に、以下のリスク要因と、2024年2月28日にアメリカ証券取引委員会またはアメリカ証券取引委員会に提出された2023年12月31日までの10-k表年次報告に含まれる情報、私たちの総合財務諸表および関連注釈、および私たちがアメリカ証券取引委員会に提出した他の文書をよく考慮しなければなりません。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確定要素もまた私たちの業務、財務状況、あるいは経営結果を深刻に損なう可能性があります。もしこれらのリスクや不確実性が発生すれば、私たちの業務、財務状況、あるいは経営結果は影響を受ける可能性があり、私たちの普通株の市場価格は低下する可能性があり、あなたは私たちの普通株へのすべてまたは一部の投資を失うかもしれません。
RYTELOの商業化に関するリスク
私たちの最近の見通しはRYTELOに完全に依存している。もし私たちがアメリカでRYTELOを低リスクのMDSに成功させたり、その使用範囲を拡大したりすることができなければ、私たちは意味のある収入を創出したり、利益を達成する能力は実質的で不利な影響を受けるだろう。
2024年6月、米国でRYTELOを低リスクMDSの商業化に利用することができるFDAの承認を得て、米国でRYTELOのビジネスを開始しました。RYTELOは私たちがFDAの承認を得て発売された唯一の製品であり、私たちが製品販売から収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちがアメリカでRYTELOを低リスクMDSに成功させるか、またはその使用適応を拡大できるかどうかに完全に依存している。RYTELOを商業化することはできないかもしれません
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米国でRYTELOを低リスクのMDSに成功させたり、その使用範囲を拡大したりすることができなければ、製品販売から相当な収入を発生させ、利益を実現する能力は実質的かつ不利な影響を受けることになり、逆に財務業績、業務、業務の将来性に深刻かつ悪影響を与え、運営を停止させる可能性がある。
商業会社として、私たちの経験は限られていて、私たちはRYTELOの販売、マーケティングと流通は成功しないかもしれません。あるいは期待した成功に及ばないかもしれません。
会社として、私たちはこれまでマーケティングや商業化が承認された医薬製品を販売した経験がありません。私たちの商業化努力が成功するかどうかは予測が困難であり、その中には、私たちの内部販売、マーケティング、流通能力の持続的な発展と、これらの能力開発と管理に関連する巨額の費用とリスクを制御する能力が含まれている。例えば、私たちの商業発射は計画や予想通りに発展しないかもしれませんが、これは私たちの商業化計画を調整または修正し、巨額の費用を発生させる必要があるかもしれません。また，薬物製品を商業化した歴史的経験が不足していることから，商業発売に成功した記録はない。もし私たちが目標を達成できなければ、あるいは私たちの商業化努力が計画通りに行われていなければ、私たちは低リスクMDSでRYTELOを商業化することに成功できないかもしれません。私たちは大量の追加の資本と財務資源が必要かもしれません。私たちは利益を上げることができないかもしれません。私たちは業界のより成熟した会社と競争できないかもしれません。これらはいずれも私たちの財務業績、業務、業務の見通しに深刻かつ不利に影響し、運営を停止させる可能性があります。
もし私たちが販売、マーケティング、流通計画を引き続き実行できなければ、RYTELOを商業化することができなければ、意味のある製品収入を生み出すことができないかもしれません。
RYTELOの商業化に成功するためには、私たちの販売、マーケティング、流通計画を引き続き実行する必要があります。私たちの販売、マーケティング、流通計画の持続的な実行は、そして引き続き高価で時間がかかり、私たちがこれらの計画を成功的に実行できるかどうかを確認することができない。また、私たちは現在広範で、経験豊富で資金の豊富な販売、流通とマーケティング業務を持っている多くの会社と競争して、採用、採用、訓練とマーケティングと販売人員を維持します。必要に応じて募集することができず、マーケティングや販売員を維持し、効果的に訓練することができず、コンプライアンスと有効な材料を配置することができなければ、RYTELOの商業化に成功した努力は不利な影響を受ける可能性がある。また、規制部門の承認を得てEUのような他の地域でRYTELOを商業化すれば、適切な時期に戦略的協力パートナーシップ、協力、連合、または許可手配を求めて、RYTELOを潜在的に開発して商業化することを支援するか、またはこれらの地域で業務運営を確立する必要があるかもしれません。私たちがこのような業務運営を支援するために人員を募集、採用、訓練、維持する努力は成功しないかもしれない；または、もし私たちがそうしようとするならば、RYTELOを商業化するために、第三者と成功した戦略的パートナーシップ、協力、連合、または許可手配を行うことができないかもしれない。上記のいずれの状況も、私たちの業務や業務の見通しにマイナスの影響を与え、私たちの財務業績に深刻な影響を与え、運営を停止させる可能性があります。
もし私たちが許容可能なRYTELO価格または十分な補償を得られなければ、RYTELOの使用は深刻に制限されるかもしれない。
我々がRYTELOの商業化に成功できるかどうかは，受け入れ可能な価格を得ることができるかどうか，患者が第三者支払者から保険と十分な補償を受けることができるかどうかに大きく依存する。政府支払者、例えばMedicareおよびMedicaid計画、ならびに個人健康保険会社や健康維持組織などの他の第三者支払者は、どのような薬物および精算レベルをカバーするかを決定する。第三者支払者がRYTELOで保険を受けていると仮定すると，それによる精算支払率が十分に高くない可能性があり，あるいは商業保険患者の使用を重大に制限したり，患者が受け入れられないと考えられる高支払額を増加させる必要がある可能性がある。患者は、保険を提供しない限り、RYTELOを使用することは不可能であり、その全部または大部分の費用を支払うのに十分な費用を精算する。したがって、カバー範囲と適切な補償はRYTELOの市場受容度に重要である。
また，RYTELOの精算コード状態も精算に影響を与える可能性がある.Jコードは医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)によって維持される精算コードであり、医療保健汎用プログラムコードシステムの構成要素であり、通常自己投与できない薬物を報告するために使用される。我々は現在RYTELOに対する特定のJ-Codeがなく，J-Codeが付与される保証もない.RYTELOが単独で保証や精算が可能であり，特定のJ−Codeがなければ，医師は不特定の雑項J−Codeを用いてRYTELOの第三者支払者に請求書を発行する必要がある。様々な製品が様々なJコードを使用する可能性があるため，健康計画は患者が実際に使用している製品や請求書を特定することが困難である可能性がある。これらのクレームは、通常、追加情報を提出して手動で処理しなければならず、これは、クレーム処理時間を遅らせることができ、クレーム拒否やクレームエラーの可能性を増加させる可能性がある。
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また、米国や他の管轄地域の政府当局や他の第三者支払者は、特定の薬物のカバー範囲の制限や精算金額の制限など、医療コストを制御する複雑な方法を開発している。第三者支払人はますます製薬会社に所定の価格割引を提供することを要求し、カバー範囲の条件として、制限処方と第一選択薬品リストを使用して、競争類製品により大きな割引を利用し、医療製品の定価に挑戦している。“2022年インフレ削減法案”または“インフレ低減法案”には、連邦医療保険に加入している人の処方薬コストを低減し、連邦政府の薬品支出を減少させるためのいくつかの条項が含まれており、最終的にRYTELOの定価にマイナスの影響を与える可能性がある。しかし、医療保険薬品価格交渉計画の法律条項は現在法律の挑戦を受けている。また、米国の第三者支払者は薬品の保証と精算に統一的な政策要求がない。そのため、保証確定過程は通常時間がかかり、コストの高い過程であり、各支払人にRYTELOを単独で使用するために科学的かつ臨床的な支持を提供する必要があるが、保証範囲と十分な精算が一致するか、あるいは最初に得られる保証はない。
私たちはRYTELOが保険と精算があるかどうかを確認できません。もし精算があれば、精算レベルはいくらですか。新たに承認された薬物については，保険獲得や精算にも重大な遅延が生じる可能性があり，保険範囲はFDAや同様の国際規制機関が薬物を承認する目的よりも限られている可能性がある。保証範囲と精算はRYTELOの需要や価格に影響を与える可能性がある。保険や精算が得られない場合、あるいは精算が限られたレベルに限られていれば、RYTELOの商業化に成功できない可能性があり、これは私たちの業務や業務の将来性に悪影響を与えるだろう。
商業的に成功するためには，RYTELOはヘルスケアコミュニティに受け入れられなければならないが，ヘルスケアコミュニティでは新技術や製品を採用する速度が遅いか，あるいは受け入れられない可能性がある。
RYTELOは、病院、医師、患者、または医学界がRYTELOを受け入れ、使用しないことを決定する可能性があるので、米国では、リスクの低いMDSまたは将来承認される可能性のある任意の他の適応の受け入れを得ることができないか、または実現可能であると考えられる潜在的な米国または国際収入を達成することができないかもしれない。RYTELOはいくつかの主要な製薬会社によって製造と販売されている常規と広く受け入れられている薬物と療法と競争している。RYTELOに対する市場の受け入れ度は、多くの要素に依存している
既存あるいは標準看護療法や新たに開発された髄系悪性血液病を治療する療法と比較して，RYTELOがいかなる治療や経済的優位性を有するかは証明できない可能性がある。第三者支払者は、RYTELOが髄系悪性血液病の臨床結果に提供する任意の潜在的利益を提供する可能性があり、RYTELOの潜在的副作用或いは治療コストが合理的であることを証明するのに十分ではないと決定するかもしれない。もし医療コミュニティがRYTELOの何も受け入れなければ
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上記のような理由や他の理由から、米国でRYTELOを低リスクMDSの商業化能力に適用することは、負の影響を受けるか、または完全に排除される可能性があり、これは、私たちの業務およびビジネスの将来性に深刻かつ不利に影響を与えるであろう。
もしRYTELOの市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの収入は不利な影響を受けるかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。
我々はRYTELOを低リスクMDSで商業化しているが，低リスクMDSにおけるアドレス可能な患者集団は我々の推定に基づいている。これらの推定は様々な源から来ており、科学文献、診療所調査、患者基金会と市場研究を含み、正しくないことが証明されている可能性がある。さらに、我々または他の人からの新しい情報は、米国の低リスクMDS患者の推定発症率または流行率を変化させる可能性がある。さらに、RYTELOの潜在的アドレス指定可能な患者は、最終的にRYTELOの治療を受けることができない可能性があるか、またはRYTELOの承認適応においてRYTELOの承認適応において有意な市場シェアを得ることができない可能性があり、またはRYTELOの初期販売が、RYTELO承認適応中の患者プールを予想よりも早く枯渇させる可能性があり、これはRYTELOの将来の販売に否定的な影響を与えるであろう。我々のRYTELOの米国での商業化はリスクの低いMDSに限られており，将来の任意の潜在的商業化は，我々の臨床試験で検査された治療適応とFDAと同様の国際規制機関が決定した治療適応に限られ，これらの規制機関によって明確に承認されていない他の適応についてRYTELOを販売することは許されないであろう。将来的にRYTELOの規制承認があれば，ラベル制限を条件とする可能性があり，これらの制限はアドレス指定可能な患者群を実質的に制限している。
私たちの市場機会はまた、私たちが実現できるRYTELO定価、私たちの知的財産権の品質と満期、規制排他性、低リスクMDSにおけるRYTELOの治療期間、および将来市場に参入する競争相手の治療の制限を受ける可能性がある。もし私たちの任意の推定が不正確であることが証明された場合、私たちまたは任意の潜在的な未来パートナーがRYTELOのために開発する市場機会は大幅に減少する可能性があり、これは私たちの業務およびビジネスの将来性に大きな悪影響を与え、私たちの利益を達成する能力に悪影響を及ぼすだろう
私たちは、第三者流通業者、専門薬局、および他のサプライヤーからなる精選ネットワークに依存してRYTELOを販売し、これらの流通業者、専門薬局、およびサプライヤーのいかなる失敗も、私たちの収入、財務状況、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは第三者流通業者、専門薬局、および他のサプライヤーからなる精選ネットワークに依存してRYTELOを販売し、そのいずれかの財務失敗は私たちの収入、財務状況、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。著者らはこれらの流通業者と専門薬局に依存して適時に有効にRYTELOを配布し、ある患者支持サービスを提供し、処方摂取を管理し、正確な患者と在庫データを収集し、そして支払人に支払いを受け取る。私たちはこのような当事者たちと合意したが、彼らは合意した合意を履行できないかもしれないし、私たちの戦略的重点は変わるかもしれないし、彼らは私たちとの合意を終了するかもしれない。さらに、私たちの流通業者や専門薬局が患者の需要を満たすことができないことは、名声損害または患者損失を招く可能性がある。もしこのようなネットワークが私たちまたは私たち患者の需要を適切に満たすことができない場合、私たちは他の流通業者、専門薬局、またはサプライヤーと協力して、私たちの既存のネットワークを交換または補充する必要があり、商業的に合理的な条項や全くそうしないことができる保証はないかもしれない。
私たちは規制機関がRYTELOのEUでの商業化を承認することを求めており、承認されれば、どのような承認もEUの価格設定、薬品マーケティング、清算法規の制約を受けることになり、これはEUでのRYTELOの商業化とRYTELOの精算を得る能力に大きな影響を与えるかもしれない。
私たちはRYTELOがEUで危険の低いMDSを販売することを承認することを求めている。もし私たちがEUでRYTELOの承認を得たら、私たちはEUの規則の制約を受け、RYTELOの価格設定は政府のコントロールと他の市場によって規制され、これはRYTELOの価格設定と使用に圧力をかけるかもしれない。EUでは、候補製品のマーケティング承認を得た後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。また、承認されれば、RYTELOの市場受容度と販売は、RYTELOが十分な保証範囲と第三者支払者の精算を持っているかどうかに大きく依存し、既存および将来の医療改革措置の影響を受ける可能性がある。
米国連邦反減税法令で禁止されているように、医師に福祉や利点を提供して処方、推薦、裏書き、購入、供給、注文または医療製品の使用を誘導または奨励する行為はEUでも禁止されている。医師に福祉や利点を提供することはEU加盟国の国家法律によって管轄されている。このような法律に違反することは巨額の罰金と監禁につながるかもしれない。
いくつかのEU加盟国では、医師に支払われる費用は公開されなければならない。さらに、医師との合意は、通常、医師の雇用主、その主管専門組織、および/またはEU加盟国規制機関の承認を事前に通知および/または取得しなければならない。これらの要件は、EU加盟国に適用される国家法律、業界規則、または専門行為規則に規定されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある。
各国の薬品定価と精算に対する要求は大きく異なる。例えば、EUは、その加盟国に様々な選択を提供し、その国の健康保険制度が補償を提供する医療製品の範囲を制限し、人が使用する医療製品の価格を制御する。EU加盟国が使用する参考価格
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国家と平行分配、あるいは低価格と高価な会員国の間の裁定は、価格をさらに下げることができる。加盟国は医薬製品の具体的な価格を承認することができ、医薬製品を市場に投入する会社の収益力に対して直接或いは間接的に制御制度をとることもできる。RYTELOがEUで商業化が承認された場合、いくつかの国では、RYTELOを他の既存療法の費用対効果と比較して、精算または価格設定承認を得るか維持するための臨床研究または他の研究を行う必要があるかもしれない。もしRYTELOがEUでの発売を許可された場合、生物製薬製品に対して価格制御或いは精算制限を実行することを保証できない国はRYTELOに対して有利な精算と定価手配を許可する。歴史的に見ると、EUで発売された製品はアメリカの価格構造に従わず、通常価格ははるかに低くなることが多い。第三者支払者や主管当局が割引を公表することは、公布国や他の国の価格や補償レベルにさらなる圧力を与える可能性がある。価格設定レベルが満足できない場合、あるいはRYTELOの精算や精算範囲や金額が限られている場合、私たちの販売収入およびRYTELOのこれらの国での潜在的な収益力はマイナスの影響を受けるだろう。
もし私たちの競争相手がRYTELOよりも良いまたはより費用効果のある既存製品を持ったり、新製品、候補製品、または技術を開発したりすれば、これはRYTELOの商業可能性と更なる発展に著しく影響を与える可能性があり、これは私たちの財務業績、業務、および業務の将来性に深刻かつ不利に影響を与えるだろう。
製薬と生物技術業界の特徴は激しい競争と動態的な競争であり、技術の進歩は迅速で、特許製品に対する重視度は非常に高い。著者らは、著者らの独自のオリゴヌクレオチド化学；テロメラーゼとテロメラーゼに関連する生物機序の経験；これまでの臨床データ；および髄系血液病の潜在的な治療方法の開発に関する知識と専門知識は、私たちに競争優位を提供したと信じているが、著者らは主要な製薬、専門製薬と生物技術会社、学術機構、政府機構及び公共と私営研究機関を含む多くの異なる源からの競争に直面している。RYTELOは現在存在する、開発されている、または将来開発される他の製品や療法と競争するであろうが、その中のいくつかは現在知られていないかもしれない。我々の低リスクMDSと再発/難治性MFの先行適応においてRYTELOが直面する可能性のある競合の記述については，我々の2023 Form 10−kにおける項目1“業務競争”を参照されたい。
私たちの多くの競争相手は、単独でも彼らとの戦略的パートナーでも、私たちよりも多くの財力、技術、人的資源を持っている可能性があり、FDAと他の規制機関の治療の承認を得て、これらの治療を商業化する上でより多くの経験を持っている可能性がある。
競争相手は、RYTELOよりも商業的またはより手頃な製品を所有または開発するか、または我々RYTELOよりも早いまたは長い間の特許および規制の独占的保護または製品の商業化を達成することができる。いくつかの製品は、RYTELOが示す可能性のある治療効果と類似しているか、またはより良い効果を達成するために、完全に異なる方法または方法を有することができる。競争相手は、RYTELOよりも安全で、より効率的で、またはコストの低い製品を所有または開発するか、または患者の使用を容易にすることができる。さらに、競争相手の製品価格は、RYTELOに対する私たちの価格よりも低い可能性があり、より良い第三者支払者カバー範囲および/または精算が得られる可能性があり、またはRYTELOよりも費用効果が高い可能性があります。競争相手のこのような競合製品や活動は、RYTELOのビジネス潜在力を制限する可能性があり、これは、商業化およびRYTELOの任意のさらなる発展を停止させる可能性があり、これは、私たちの財務業績、業務、および業務の将来性に深刻かつ不利に影響を与え、運営を停止させる可能性があります。
規制部門のRYTELO承認に関連するリスク
RYTELOの米国における低リスクMDSに対するFDAの規制承認を維持できない可能性があり、これは私たちの業務や業務の将来性に深刻かつ悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。
2024年6月、我々はFDAの規制承認を得て、RYTELOを米国で低リスクMDSで商業化した。アメリカ連邦、州、地方政府は重要な法規を制定しました。これらの法規はアメリカでRYTELOを低リスクのMDSに使用することに成功したことを制限または阻止する可能性があります。私たちは現在、RYTELOまたは任意の他の適応に対する他の管轄区の監督管理の許可を得ていません。他の管轄区の政府は、他の管轄区でRYTELOの商業化に成功した私たちの重要な法規を制限または阻止する可能性があります RYTELOの低リスクMDSに対する米国FDAの規制承認を維持できなかったか、または任意の他の司法管轄区域または任意の他の適応において遅延したか、そのような承認を得ることができなかったか、またはそのような承認の範囲が制限された可能性がある：
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また、承認された製品及びそのメーカーは、製品又はそのメーカーに以前に未知の問題が発生したことが発見された場合、輸入制限、差し押さえ、市場からの撤回を含む当該製品又は製造業者に制限を与える可能性がある。RYTELOの商業化および販売は、以下のプロセスを含む多くの事項に関連する政府法規によって制限されている
もし私たちがこのような規定を遵守できなければ、私たちがRYTELOの商業化から収入を稼ぐ能力は実質的で不利な影響を受けるだろう。
さらに、RYTELOが深刻または予期しない副作用をもたらす場合、または米国でRYTELOを低リスクMDSの商業化努力に使用する場合、または現在または潜在的な将来の臨床試験において他の安全リスクが観察される場合、いくつかの潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性がある
これらのいずれの事件も、RYTELOの市場受容度を達成または維持することを阻止することができ、RYTELOの商業化のコストおよび支出を大幅に増加させるか、またはその商業的潜在力を制限する可能性があり、さらに、RYTELOの販売から任意の意味のある収入を得ることを延期または阻止する可能性がある。
私たちは米国で低リスクMDSに対するRYTELOの規制承認が発売後の要求と約束の制約を受けており、もし私たちがこれらの規制要求と約束を守らなかった場合、あるいはRYTELOで予期しない問題に遭遇した場合、私たちは処罰や製品撤回を受けるかもしれない。
低リスクMDSにおけるRYTELOの規制承認は、IMerge試験においてRYTELO(Imetelstat)の長期安全性を継続的に評価する要求、および低リスクMDSにおける代替用量方案を評価する臨床試験を含む臨床、非臨床および生産後の要求と約束に依存し、完成と報告のスケジュールはFDAによって設定される。さらに、RYTELOおよびRYTELOに関連する製造プロセスおよび施設、承認された臨床データ、ラベル、広告および販売促進活動は、FDAおよび同様の規制機関の継続的な要求および審査を受けるであろう。これらの要求は安全とその他の上場後の情報と報告の提出、登録要求、品質管理、品質保証と相応の記録と文書維持に関連する現行の良好な製造規範(CGMP)要求、及び医療保健専門家との相互作用の促進に関する要求を含む。
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これらの上場後の要求と承諾或いは任意の他の法規要求を守らない、あるいは後にRYTELO、私たちのメーカー或いはRYTELOの製造技術に以前未知の問題が存在することを発見し、以下の行動を招く可能性がある
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。さらに、FDAの法規、政策、または指導は変化する可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止または延期するために、新しいまたは追加の法規または政府法規を公布するか、または承認後の活動をさらに制限または規範化するかもしれない。米国や国外の未解決または未来の立法または行政行動によって生じる可能性のある不利な政府規制の可能性、性質、または程度を予測することもできない。
もし私たちがRYTELOの低リスクMDSでFDAが設立した上場後の要求と約束を履行できない場合、あるいは任意の規制機関がRYTELOの承認と商業化に適用される可能性があり、あるいは既存の監督管理要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい規制要求や政策を採用することは、私たちの業務とRYTELOの持続的な監督許可にマイナスの影響を与える可能性がある。この場合、私たちまたは私たちそれぞれのサービスプロバイダは、RYTELOのマーケティング承認を失うことを含む上記の行動の影響を受ける可能性があり、これは、私たちの業務およびビジネスの将来性に深刻かつ悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。
私たちは規制部門の承認を得ることができない可能性があり、任意の他の管轄区域または任意の新しい適応でRYTELOを商業化することができないか、またはそうする過程で重大な遅延に遭遇する可能性があり、いずれも私たちの業務および業務の見通しに深刻かつ不利に影響を与え、運営を停止させる可能性がある。
私たちはどんな他の司法管轄区域でもRYTELOの規制承認またはどんな新しい適応も得られないかもしれない。もし承認されれば、承認されるまで何年もかかるかもしれない。大量に開発されている薬物のうち、開発と規制承認手続きを一部だけ完了し、商業化に成功している。さらに、長い審査過程および将来または行われている臨床試験の予測不可能性は、米国以外の任意の司法管轄区域で低リスクMDSを得るRYTELO、および再発/難治性MFまたは任意の他の適応の規制承認の遅延をもたらす可能性があり、これは、私たちの業務および業務の将来性を深刻に損なう可能性があり、運営を停止させる可能性がある。
上場承認を得るためには、規制機関が満足できる候補製品の安全性と有効性、および製品製造過程に関する情報を決定するために、各治療適応の大量の非臨床および臨床データおよび支援情報を規制機関に提出し、規制機関が米国で秘密協定を提出し、欧州にMAAを提出することによって製造施設に対して行われる任意の検査を決定する必要がある。RYTELOは米国で低リスクMDSの承認を得ているにもかかわらず，EMAは低リスクMDSに対するRYTELOのMAAを確認しているが，RYTELOの低リスクMDSの商業化に対する欧州委員会の規制承認をタイムリーかつ根本的に得ることは保証されていない。また、非臨床および臨床データはしばしば異なる解釈と分析の影響を受けやすいため、EMAはデータの解釈に同意しない可能性があり、完成した臨床または非臨床試験に対して追加の臨床試験および/またはさらなる分析を行う必要があるかもしれないし、その後、規制部門の承認を得て、EUでRYTELOを低リスクMDSの商業化に使用し始めることができ、もしあれば、いずれも私たちのコストを増加させるか、またはEU販売から収入を得る能力を延期または制限し、私たちのビジネスの将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
2023年1月にIMerge第3段階の肯定的な結果を報告し、2024年6月にFDAの監督管理許可を得て、RYTELOを低リスクMDSに使用したが、IMerge第3段階の第1段階の結果は、必ずしも他の適応および他の重要な試験におけるRYTELOの活性を予測するとは限らず、これらの試験は、FDAまたは同様の国際規制機関への任意の他の適応の申請、例えばIMpactMFをサポートする必要があるかもしれない。
これらの事件のいずれも、RYTELOが米国以外の任意の適応において、規制部門の承認または商業化をさらに開発、得ることができない可能性があり、これは、私たちの業務および業務の将来性に深刻な影響を与える可能性がある。
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さらに、IMpactMFの試験設計に関して、FDAは、より低い用量および/またはより頻繁な投与計画を評価するために、試験中に第3の投与アームを増加させることを考慮することを促し、これは、毒性の低いレジメンおよび/またはより有効な脾臓反応を決定することによって、試験の成功機会を向上させることができ、これは、試験の副次的終点のうちの1つである。IMBarkのデータによると，低用量を試験するレジメンはimetelstat治療群の中央OSが低い可能性があり，これが試験の主な終点であると考えられる。現在のデータでは，投与量の低下は臨床的に意義のある毒性低下を招くことはないことが示唆されているため，試験設計に第三の用量アームを増加させず，FDAも我々が提案した3週間あたり9.4 mg/kgのイメサクタムナトリウム投与量とスケジュールに反対しないことにした。私たちの信念は最終的に間違っているかもしれない。したがって，我々が第3の投与装置を増加させなければ，FDAや類似の国際規制機関が再発/難治性MFに対して規制許可を維持できず，試験失敗を招く可能性があり，あるいはFDAや類似の国際規制機関によるImetelstatの再発/難治性MFの上場承認を延期，制限または阻止する可能性がある。
規制機関は、承認過程において大きな裁量権を有し、他の適応または米国以外のRYTELOの承認を延期、制限または拒否することができ、または追加の非臨床または臨床試験を行うことを要求するか、または様々な理由で計画を放棄することができる
また、近年、新薬審査手続きにおいて、FDAと類似の国際監督機関はより多くの公衆と政治審査を受けているため、監督管理機関は監督管理が提出した文書を審査する際に、より厳格な監督管理基準、特に薬品安全面で採用される可能性がある。
RYTELOがEUで取得した任意の低リスクMDSのマーケティング承認、または任意の他の国/地域で取得された任意の他の適応のマーケティング承認は、制限されたり、制限されたり、承認された後のコミットメントを受ける可能性もあり、これらの制限または承認後のコミットメントは、私たちのコストを増加させるか、またはRYTELOを商業的に実行不可能にすることができ、これは、私たちの業務およびビジネスの見通しを損なうことになる。
規制当局はまた、RYTELOのような薬物の商業化に必要または望ましいラベル宣言を承認しない可能性がある。例えば2024年6月にFDAの規制承認を受けたにもかかわらず
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低リスクMDSにおけるRYTELOの商業化に伴い、将来的にRYTELOのために得られる可能性のある任意の規制許可は、私たちが要求する可能性のあるより少ないまたは狭い適応に制限される可能性があり、または発売後の研究の表現によって承認される可能性があり、これらの研究は、RYTELOの配布または使用にさらなる要求または制限を加えることができ、例えば、いくつかの医師または専門訓練を受けた医療センターの処方を制限し、治療を特定の安全使用基準に適合する患者に制限し、治療を受けることを要求する患者の登録を制限するかもしれない。これらの制限と制限はRYTELOの市場規模を制限し、第三者支払者の精算に影響を与える可能性がある。将来の規制許可は、もしあれば、より少ない患者集団に限られるかもしれないし、あるいは私たちが将来求めることを決定するのではなく、異なる医薬製剤や異なる製造プロセスを必要とするかもしれない。
任意の他の管轄区域でRYTELOに必要な承認または他の兆候を遅延または取得できなかったか、または私たちが将来得る可能性のある任意の規制承認(あれば)の制限は、RYTELOの潜在的な商業用途を減少させ、RYTELOの潜在的な市場需要を減少させる可能性があり、それにより、任意の他の管轄区域でRYTELOを商業化する収入の減少または任意の他の兆候をもたらし、これらはいずれも、私たちの財務業績および追加資本を調達する能力、私たちの普通株の価格、私たちの業務および業務の将来性に深刻かつ不利な影響を与える可能性があり、運営を停止させる可能性がある。
もし私たちが規制機関の承認を得て、RYTELOをEUで商業化して、より低いリスクのMDSまたは任意の他の適応を得ることができれば、私たちは米国以外のマーケティングに関連する追加のリスクに遭遇する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、EUでRYTELOを販売する規制の承認を求めており、EU委員会の規制承認を得た場合、米国以外での運営に関連するリスク、例えば、他のリスクに直面する可能性がある
これらのリスクや国際業務に関連する他のリスクは、収益性ビジネスの能力を実現または維持することに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
監督管理の枠組みと未来の立法の不確定性は国際多中心臨床試験の実行、薬物警戒計画による不良事件のモニタリング、新医薬製品の利益の評価-リスク概況及び異なる司法管轄区にまたがる上場許可を確定する可能性がある。既存の規制の変化は、臨床開発からEUにおける製品のマーケティング許可および商業化までの時間を大幅に増加させ、私たちのコストを増加させる可能性がある。私たちはこのような変化と未来の規制が私たちの業務や運営結果に及ぼす影響を予測できない。
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RYTELOは、米国およびEUでMDSおよびMFを治療する孤児薬指定が付与されているにもかかわらず、これらの指定が保持されない可能性があり、これは、市場排他性を含む孤児薬物指定に関連する利点を除去することになり、RYTELOの商業化のために維持できる排他的な期限を制限し、私たちの業務およびビジネスの将来性を損なう可能性がある。
FDAは2015年6月にMFとMDSを治療する孤児薬物をRYTELOに指定し、欧州委員会は2015年12月にRYTELOによるMF治療を許可し、そして2020年7月にRYTELOによるMDS治療を許可した。孤児薬の独占性は承認された後、規制要求を満たす場合、米国とEUでそれぞれ7年と10年の独占経営権が付与される。FDAはRYTELOが2024年6月6日に低リスクMDSへの適応が承認された後，孤児薬の7年間の独占特許権を確認した。孤児薬物として指定されることは、いかなる規制機関がRYTELOの任意の適応に対する規制審査を加速させるか、または米国、EUまたは任意の他の国または地域におけるRYTELOの任意の適応を最終的に承認することを保証するものではなく、RYTELOが任意の独占的発売許可を得る前に、RYTELOと同じ適応を治療する他の会社の候補製品に孤児薬物資格を付与する能力を制限するものではない。
FDAまたは欧州委員会が孤児薬指定の要求に重大な欠陥があると判断した場合、または低リスクMDSまたはMF患者の需要を満たすのに十分な数のRYTELOを確保できない場合を含む、いくつかの理由で孤児薬の排他性を失う可能性がある。孤児の指定された地位を維持できなかったか、または任意の合意された小児科計画に同意し、完成できなかったことは、このような規制の排他性を得ることができないか、または失うことになる。
RYTELOの孤児薬物の排他性を維持しても、この排他性は、異なる活性部分を有する異なる薬剤が同じ条件のために許可されることができるので、RYTELOをすべての競合から効果的に保護することができないかもしれない。孤児医薬製品が承認された後であっても、例えばRYTELOが2024年6月に米国で低リスクMDSのために承認された場合、FDAまたは欧州委員会が、後の薬剤がより安全で、より効果的で、または患者ケアに重大な貢献があると結論した場合、FDAまたは欧州委員会は、その後、同じ活性部分を有する異なる薬剤を同じ疾患のために承認することができる。このような事件の発生は、私たちがRYTELOのために維持している独占経営期間を制限し、私たちの業務と業務の将来性を損なう可能性があります。さらに、EU低リスクMDSにおけるRYTELOの未解決MAAのような、私たちが現在または未来に開発または規制部門の承認を得ることを求める可能性のあるRYTELOの他の兆候については、孤児薬物指定はRYTELOの開発時間を短縮することも、RYTELOの監督審査時間を短縮することもなく、規制審査または承認中にRYTELOにいかなる利点を与えることもない。
医療保険法遵守に関するリスク
FDAおよび他の規制機関は、ラベル外用途のためのいかなる薬品の普及を禁止する法規を積極的に実行し、RYTELOのラベル外使用を不当に普及させていないことが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事、行政処罰を受ける可能性がある。
FDAは薬品を販売促進するかもしれないという声明を厳格に規制している。特に、製品は、当該製品が承認されたラベルに反映されるように、FDA承認されていない用途に使用されてはならない。FDAと他の機関は規制を積極的に実行し、ラベル外用途のためのいかなる薬品の普及も禁止している。RYTELOの非ラベル使用を不正に普及させることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事、行政処罰を受ける可能性があり、RYTELOを商業化し、収入を創出する能力を抑制する可能性があり、大量の時間と資源をかけて対応し、否定的な宣伝を生成することが要求されるかもしれない。法執行活動には
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外国の規制当局が適用する同等の処罰または商業制限を含む任意の処罰または他の商業的制限を適用することは、RYTELOの商業化を含め、私たちの財務業績、業務、および事業の将来性に深刻かつ悪影響を及ぼす可能性があり、運営を停止させる可能性があります。
もし私たちが連邦、州と国際医療保健法を守らなければ、詐欺と乱用、透明性、健康情報プライバシーと安全法律を含めて、私たちは重大な処罰に直面する可能性があり、私たちの業務、運営結果、財務状況、将来性は不利な影響を受ける可能性がある。
当社の業務運営および調査者、医療専門家、コンサルタント、第三者支払者および顧客との現在および将来の手配は、“経済および臨床健康情報技術法案”によって改正された“健康保険携帯および責任法案”、またはHIPAA、および医師、他の医療保健専門家および教育病院への支払いおよび/または他の価値移転に関する透明性を含む、連邦および州詐欺および乱用法律、反バックルおよび虚偽クレーム法律を含む広範に適用される詐欺および乱用および他の医療法律法規に直面する可能性がある。これらの法律は、私たちがどのようにRYTELOをマーケティング、販売、流通するかを含む、私たちが業務を展開する業務または財務スケジュールと関係を制限するかもしれません。適用される連邦および州ヘルスケア法律および法規下で私たちの運営能力に影響を与える可能性のある制限の詳細については、2023 Form 10-kの第1項“ビジネス-政府法規-詐欺と乱用および透明性法律および法規”を参照されたい。
連邦と州法執行機関は医療保健会社と医療保健提供者の間の相互作用の審査を強化し、これは医療保健業界の一連の調査、起訴、有罪判決と和解を招いた。私たちの運営がこれらまたは任意の他の私たちに適用される可能性のある医療やプライバシーに関する規制法に違反していることが発見された場合、私たちの業務運営能力および運営結果は、以下のような悪影響を受ける可能性があります
このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要かもしれない。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。
米国や米国以外でとられている医療政策の変化や医療改革は，我々の業務や財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国や米国以外のいくつかの管轄地域では，医療システムに関する立法や規制に関するいくつかの変化や提案中の変化が我々の業務に影響を与える可能性がある。全体的に言えば、処方薬と生物製品コストの上昇を考慮して、アメリカの薬品定価(特殊薬品定価実践を含む)に対する立法と法執行興味はずっと増加している。具体的には，米国議会が調査を行い，連邦と州立法活動は薬品定価の透明性の向上，定価とメーカー患者計画との関係の審査，連邦医療保険下の薬品価格の低下，政府の薬品と生物製品の精算方法の改革を目的としている。我々の運営能力に影響を及ぼす可能性のあるこれらの立法や法規の変化およびヘルスケアシステムの提案変化の詳細については，我々の2023 Form 10−kの項目1“業務−医療改革”を参照されたい。
今後の立法が政府の価格統制や参入制限を直接実施すれば、私たちの業務や財務業績に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。医療機関や医療補助や他の政府機関を管理して価格割引を求め続けている。州レベルでは、立法機関は、価格や患者の精算制限、割引、特定の製品への参入の制限、マーケティングコストの開示と透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法し、実施しており、場合によっては、他の国からの輸入と一括購入も奨励されている。現在の経済と市場の動態の変動のため、私たちは予測できない、あるいは未知の立法、規制、支払人、または政策行動の影響を予測できず、これらの行動にはコストが含まれている可能性がある
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抑制と医療改革措置。これらの政策行動はRYTELOの将来の米国での販売に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
RYTELOのさらなる発展に関するリスク(Imetelstat)
RYTELO(Imetelstat)の開発を継続したり、臨床試験を進めたりすることができるか、あるいは米国、EU、または任意の他の地域におけるRYTELOの任意の他の適応に対する規制機関の承認をタイムリーまたは根本的に得ることができるかどうかを決定することはできない。
私たちはRYTELO(Imetelstat)の成功に完全に依存しています。これはFDAの承認を得て発売された唯一の製品であり、私たちが製品販売から収入を創出し、利益を達成する能力は、RYTELOを商業化することに成功したり、その用途を拡大したりする能力に完全に依存しています。この点で，リスクの低いMDS(これはRYTELOが米国で発売承認された唯一の適応である)に加えて，いくつかの髄系血液病の治療のためのimetelstatを開発している。我々はさらにimetelstatを開発し，他の髄系血液病の適応に応用する能力は，我々の以下の能力を含む重大なリスクと不確定因子の影響を受ける
もし私たちがこれらの目標を達成し、非低リスクMDSのRYTELOの研究、開発、製造、商業化の過程で直面する可能性のある他の挑戦を克服できなければ、私たちは非低リスクMDSのRYTELOの開発および/または商業化を放棄することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務、将来性、および追加資本を調達する能力を深刻に損なう可能性がある。
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私たちのimetelstat臨床試験は様々な原因で中断、延期、終了、または放棄する可能性があり、これらの原因は私たちの財務業績、業務、および業務の将来性に深刻かつ不利に影響する可能性があります。
臨床試験の進行と完了は、臨床試験の失敗、一時停止、終了または遅延を含む様々な原因で中断、遅延または放棄される可能性がある
これらのイベントの失敗または遅延は、私たちまたは私たちの研究者による臨床試験を実施または完了する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、または将来可能なimetelstat臨床試験を開始、進行および完了することは、開発コストを増加させるか、または私たちのimetelstat開発を中断、さらに延期または停止する可能性があり、これらのいずれも、私たちの財務業績、業務、および業務の将来性に深刻かつ不利に影響を及ぼす可能性がある。
RYTELO(Imetelstat)は、不良または予期しない副作用または他の有害事象に起因するか、またはそれを引き起こす可能性があり、これらの副作用または有害事象は、その商業化を停止または制限し、任意の他の司法管轄区域または適応における規制承認を延期または阻止するか、または私たちの臨床試験を延期または終了させる可能性がある。
RYTELO(Imetelstat)は臨床試験で限られた数の患者にのみ使用されている。FDAは我々のNDAに含まれるデータに基づいて，3期IMerge実験のデータを含めてRYTELOを承認したが，我々は知らない
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より多くの患者が商業用途からRYTELOを受けた場合の結果は，安全性に関する結果も含め，その承認の基礎となる早期臨床試験の結果と一致する。
さらに、進行中の臨床試験中の残りの患者がimetelstat治療を継続しているため、より多くのまたはより深刻な毒性または安全問題が観察される可能性があり、肝毒性、重篤な赤血球減少症、致命的な出血合併または合併しない、または関連する血小板減少症、患者の負傷または死亡のリスクを含むimetelstatの利益−リスクを評価し続ける。Imetelstatに関する新しいデータは，米国からの有害事象報告や我々の発売後の要求，および行われているimetelstat臨床試験からのデータを含み，製品ラベルの変化を招き，販売に悪影響を与えたり，imetelstatの市場からの撤退を招いたりする可能性がある。FDAおよび他の管轄区域の規制機関は、我々の追加適応および/または他の管轄区域のマーケティング申請を審査する際に、新たなデータを考慮したり、承認後の要求を実施したりする可能性もある。これらの行動のいずれかが発生すれば、巨額の費用を招き、販売収入を創出する能力を延期または制限する可能性がある。
さらに、RYTELO(Imetelstat)の商業化によって、または現在または潜在的な将来の臨床試験において、RYTELOは、不良または予期しない副作用またはその安全性または有効性に影響を与える他の有害事象を引き起こすか、またはそれを引き起こす可能性があり、これらの有害事象は、その商業化または現在または潜在的な将来の臨床試験を中断、さらに延期または停止する可能性がある。この点で，従来と行われてきた臨床試験で観察された有害事象や用量制限毒性には，
商業的または任意の臨床試験でRYTELOを受けた患者に類似またはより深刻な有害事象が発生した場合、または新しいまたは異常な有害事象、またはFDAまたは他の同様の国際規制機関が、我々の商業化努力または臨床試験における治療効果および安全性データが患者の治療継続をサポートするのに十分でないと判断した場合、FDAまたは他の同様の国際規制機関は、RYTELOの商業化を停止または制限するか、または2014年3月に発生したように、我々の1つまたは複数のIND臨床を保留する可能性がある。このような状況が発生すれば、私たちの1つ以上の臨床試験は著しく遅延したり、終了したりする可能性があり、私たちの商業化努力が停止する可能性があり、運営を停止させる可能性があります。もし私たち、FDA、または同様の国際規制機関がRYTELOを商業化しているか、または任意の臨床試験で発見されたこのような毒性または他の安全問題が、受け入れられない利益をもたらすリスクプロファイルとして決定された場合、：
これらのイベントの発生は、私たちの商業化またはRYTELOまたはそのさらなる発展を中断、さらに延期または停止する可能性があり、したがって、RYTELOの任意の他の適応における商業化を阻止し、他の適応における開発を継続するコストを増加させる可能性があり、これは、私たちの運営結果、財務状況、および追加資本、業務、および業務見通しを調達する能力に深刻な悪影響を及ぼす可能性があり、これらのいずれも、私たちの運営停止をもたらす可能性がある。
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これまでの非臨床研究や臨床試験から開示された結果やデータからは、今後の臨床試験で成功するかどうかは予測できないかもしれませんが、IMpactMFを含めて進行中または未来のimetelstat臨床試験は、類似した結果やデータを招き、さらなる規制承認を得ることが可能であることを保証することはできません。
臨床試験の設計はその結果が製品の監督管理承認を支持するかどうかを決定することができ、試験設計中の欠陥は臨床試験の進展が良好になる前あるいは試験完成後の審査過程で明らかになる可能性がある。規制承認に適していると考えられる臨床試験設計は十分な大きさのサンプル量、適切な統計能力、及び適切な偏差制御を含み、結果の有意義な解釈を可能にする。小さいサンプル量のimetelstat臨床試験の初歩的な結果は治療が少数の人に与える影響の比例しない影響を受ける可能性があり、これはより広範なコミュニティで結果を普及させる能力を制限し、サンプル量の小さい臨床試験の試験結果を患者数の多い試験より更に信頼できないようにした。したがって，将来のいずれの臨床試験においてもimetelstatが統計的に有意な効果が得られるかどうかは定かではない可能性がある。
また，非臨床試験や早期臨床試験での成功は，IMbarkのような第二段階臨床試験を含め，その後の臨床試験が成功することは確保できず，最終的な臨床試験結果も予測できない。また，2023年1月にIMerge第3段階の正の結果を報告したにもかかわらず，imetelstatの他の臨床試験が成功することは保証されていない。非臨床研究と初歩的な臨床試験により進展が得られたにもかかわらず、imetelstatの後期臨床試験は受け入れられる利益-リスク概況を示すことができない可能性がある。バイオ製薬業界の多くの会社はその後の臨床試験でしばしば重大な挫折を経験し，早期の非臨床研究や臨床試験においても有望な結果を得ている。
一般的に、患者数が多いか、あるいは治療時間が長い3期臨床試験は、早期臨床試験で観察された治療効果と安全性結果、例えばIMpactMFを複製できない可能性があり、もしこのような状況がIMpactMFで発生した場合、これはimetelstatの将来の将来性に悪影響を与え、それによって再発性/難治性MFにおけるimetelstatの潜在的な商業化に影響を与え、これは私たちの運営結果、財務状況、追加資本の調達能力、業務および業務の将来性に深刻な悪影響を与え、これらのいずれも私たちの運営停止を招く可能性がある。
そのほか、非臨床と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすい。場合によっては、多くの要因により、imetelstatの異なる臨床試験の間に有意差が存在する可能性があり、試験レジメンに規定されている試験手順の変化、患者群の大きさおよびタイプの違い、および用量レジメンの変化および遵守を含む。例えば，2021年9月号の“血液学年鑑”に発表されたIMbarkデータと密接に一致した実世界データ(RWD)の統計解析には，密着した患者RWDを用いたBATよりもimetelstat治療を用いた再発/難治性MF患者の全体生存率が高い可能性があるにもかかわらず，RWDとわれわれの臨床試験データとの比較分析にはいくつかの限界がある。たとえば，解析は処理グループ間で通常の共変数に関するバランスをとっているが，解析結果に影響を与える可能性のある未測定や未知の共変量は考慮されていない.潜在的な偏差は、例えば、分析に含まれる患者の選択、マッチング中の誤分類、小さなサンプルサイズ、および実際に治療を受けている患者集団の結果を表さない可能性のある推定を含む因子によって引き起こされる。現在または潜在的な将来のimetelstat臨床試験において積極的な利益-リスク状態をサポートする結果が得られなかった場合、imetelstatの任意の開発を中断、さらに延期または停止することは、私たちの運営結果、財務状況、および追加の資本、業務、およびビジネスの見通しを調達する能力に深刻な悪影響を及ぼすであろう。
また，予備データは当時入手可能なデータの予備分析に基づいており，特定の研究や試験に関するデータをより網羅的に審査した後，結果や関連する調査結果や結論が変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。現在または潜在的な将来の臨床試験からの追加または最新の安全性および有効性データは、特定の患者集団において開発および/または潜在的な規制承認を継続することが合理的であるか、または全く理由がないことを証明する利益-リスク状況をもたらす可能性がある。IMpactMF報告のどのデータもIMbark以前に報告されたデータと大きく異なる可能性があり，それほど積極的ではない可能性もある。したがって，報告されたデータは，将来の臨床結果としての指示に依存するのではなく，慎重に考慮すべきである。これらの追加的なデータは、収益-リスク状況が最初の予想を下回る可能性があり、これは、RYTELOの商業化を阻止し、IMpactMF、IMproveMFまたはImpressの潜在的成功を阻害するか、またはimetelstatのさらなる開発を完全に放棄する可能性がある。
最も重要な結果やデータは，同じ研究の将来の結果と異なる可能性があり，あるいは他のデータを受信して十分に評価すると，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある.さらに、IMerge 3期にある残りの患者が試験の延長段階で治療およびフォローアップを継続し、より長期的な結果を評価するにつれて、これらのより多くおよびより成熟したデータは、全体的な生存率を含むimetelstatの利益-リスク状態を不利な方法で変化させる可能性がある。将来の業績における重大な不利な違いは、初期、中期、または営業データと比較して、RYTELOの商業化を含む財務結果、業務および業務の将来性に深刻かつ悪影響を及ぼす可能性があり、運営を停止させる可能性がある。
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我々は第三者に依存して現在と将来可能なimetelstat臨床試験を行っている。これらの第三者がその契約義務を成功的に履行できない場合、または予想される期限までに完了できない場合、私たちはimetelstatを開発し続けることができないかもしれません。
私たちは独立して臨床試験を行うことができない。そのため、著者らは医療機関、臨床研究者、契約実験室とその他の第三者、例えばCRO、サービスプロバイダ、サプライヤー、サプライヤーとコンサルタントに依存してimetelstatの臨床試験を行う。私たちは第三者と契約して、私たちが現在と未来に行う可能性のあるimetelstat臨床試験あるいは研究者が後援する試験を実行し、これらの第三者はこれらの試験の進行とその後のデータ収集と分析において重要な役割を果たしている。しかし、これらの第三者は私たちの従業員ではなく、契約の義務と義務に加えて、彼らの業績や彼らがimetelstatに投入するリソースの数や時間を制御する能力が限られている。例えば，われわれはわれわれの臨床開発活動を支援するためのCROを保持しており，われわれのCROがその契約義務を履行できなかったり，われわれのCROとその業績の質や他の事項について紛争したりすれば，われわれの臨床開発活動をさらに延期または停止する可能性がある。これらの第三者はまた他の商業実体と関係がある可能性があり、その中のいくつかは私たちと競争するかもしれない。場合によっては、これらの第三者は、理由なしに直ちに書面通知を出して、私たちとの合意を終了することができます。
われわれは第三者に依存して臨床試験を行っているにもかかわらず，個々の臨床試験がその研究計画と案および適用された法律に従って行われることを確保する責任がある。また、FDAと類似の国際監督機関は、データと結果が科学的に信頼性と正確であることを保証し、臨床試験に参加する患者の権利、完全性と機密性を保護するために、臨床試験の実施、監視、記録と報告に関するGCPの規定と標準を遵守することを要求し、潜在的なリスクを十分に理解することを含む。規制機関は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCP要求を実行する。もし私たちまたは私たちのいかなるCROも適用されたGCP要求を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の国際規制機関は追加の臨床試験を要求するかもしれない。特定の規制機関が検査を行った後、この規制機関は、私たちの任意の臨床試験がGCPまたは他の適用法規に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験は適用されたGMP法規により生産されたimetelstatを用いて行わなければならない。もし私たちがこのような規定を守らなければ、私たちは臨床試験を繰り返す必要があるかもしれない。私たちがこれらの法規と基準を遵守する能力は第三者の活動に依存する可能性があり、彼らが契約義務や法律の要求に従って職責を履行できなければ、私たちのimetelstatの開発は中断、さらに延期、または停止する可能性がある。上述したように、私たちまたは第三者のいかなる失敗も、RYTELOの商業化を含む、当社の運営結果、財務状況、および追加資本を調達する能力、業務、および業務の将来性に深刻な悪影響を与え、いずれも運営を停止させる可能性があります。
また，臨床試験の実行およびその後に生成されるデータのアセンブリと分析は，IMpactMFの中期と最終分析を含め，各当事者間の協調が必要である。このような機能を効果的かつ効率的に履行するために、このような当事者たちはお互いに意思疎通と調整をしなければならない。第三者が私たちの臨床試験レジメン、GCPまたはGMP要件、または任意の他の理由に従わなかったことによって、第三者が取得、編集、または分析した臨床データの質または正確性が影響を受ける場合、私たちは、代替第三者と新しい計画を達成する必要があるかもしれず、これは遅延をもたらし、困難、高価、または不可能である可能性がある。
新しいCROと契約を決定し、彼らが作業を開始するのに要する時間が長いので、CRO、調査者、サプライヤー、および他の第三者は追加のコストおよび遅延を交換または増加させます。私たちはCRO、調査者、サプライヤー、および他の第三者との関係を慎重に管理していますが、私たちとこれらの第三者のいずれかの第三者は将来的に挑戦や遅延に遭遇する可能性があり、これは私たちの業務および業務の見通しに実質的で不利な影響を与える可能性があります。
また、著者らの臨床試験のある首席研究員は時々私たちの科学顧問や顧問を務め、このようなサービスに関連する報酬を得る。場合によっては、私たちはその中のいくつかの関係をFDAに報告することを要求されるかもしれない。FDAは，我々と主要研究者との経済関係が利益衝突をもたらしたり，他の方法で実験の進行に影響を与えたりしていると結論する可能性がある。したがって，FDAは適用された臨床試験地点で生じるデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAが任意の他の適応において、将来の規制部門によるimetelstatの承認申請を延期または拒否することをもたらす可能性がある。
私たちは、現在または任意の潜在的な将来の研究者によって指導される臨床試験の実施を制御しない。このような試験のデータは、imetelstatに関連する限界治療効果および/または臨床関連安全性の問題を示し、それによって不利な利益-リスク評価をもたらす可能性があり、これは、私たちが行っている臨床試験または私たちのimetelstat開発計画全体に実質的かつ不利な影響を与える可能性がある。
われわれは研究者主導の臨床試験の設計や管理を制御せず，これらの臨床試験を行うために必要ないかなるINDや国際同等文書の提出，承認や維持も制御しない。また，このような研究者による臨床試験のデータの時間や報告を制御することはできない。研究者が指導する任意の現在または潜在的な臨床試験のデータを適時に完成または報告することは、著者らが低リスクMDSでRYTELOの監督許可を維持するか、あるいは臨床試験においてRYTELOの能力をさらに開発または推進することに重大な悪影響を与える可能性がある。
会社が協賛する臨床試験と比較して、研究者が指導する臨床試験はそれほど厳格ではない臨床基準で行われる可能性がある。そのため、監督機関はこれらの研究者が指導する臨床試験から収集したデータを密接に審査する可能性がある。
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さらに、研究者が先頭に立った任意の臨床試験は限界治療効果および/または臨床関連安全性問題を示す可能性があり、これは任意の適応(EUリスクの低いMDSを含む)におけるRYTELOのさらなる臨床開発或いは上場承認を延期、制限或いは排除する可能性がある。任意の研究者が指導する臨床試験の結果が安全性または他の問題を引き起こす場合、規制機関はRYTELOの承認を撤回または制限し、そのような研究者が指導する臨床試験の結果に疑問を提起するか、または私たちの任意の臨床試験の結果に疑問を提起することができる。将来の研究者主導の臨床試験による安全性問題はRYTELOの承認が撤回される可能性があり、FDAまたは他の類似の国際監督機関は2014年3月に発生したように、RYTELOを商業化するか、あるいはそれの更なる臨床開発を推進することをさらに延期または阻止するであろう。上記のいずれも、RYTELOの将来の任意のマーケティング承認を延期または排除し、RYTELOの開発を停止させる可能性があり、これは、私たちの業務と将来性を深刻に損なうことになり、運営を停止させる可能性があります。
RYTELO製造に関するリスク(Imetelstat)
生産サプライチェーンを維持してRYTELOを商業および将来の臨床用途に適切かつ十分に供給できなければ、RYTELOを商業化する能力に悪影響を与え、臨床試験のさらなる遅延または停止を招き、私たちの業務および業務の将来性が深刻な損害を受ける可能性があり、運営を停止する可能性がある。
RYTELO(Imetelstat)の製造は，商業用途および現在と潜在的な将来の臨床試験の適用法規基準に適合しなければならない。RYTELOの製造過程は複雑で、いくつかのリスクの影響を受けている
これらおよび他のリスクのため、私たちは、臨床および商業用途のためにRYTELOを提供することができる製造インフラおよびサプライチェーンを維持することができない可能性があり、これは、私たちのRYTELOの商業化努力に悪影響を与えるか、または販売損失をもたらす；遅延または私たちの現在または将来の潜在的な臨床試験の停止をもたらす；他の管轄区域または適応におけるRYTELOの将来の規制部門の潜在的承認を遅延または阻止し、財務および名声を損なう可能性がある。
もしRYTELOを生産する第三者が必要に応じて行うことができなければ、RYTLEOの商業と臨床供給は制限され、私たちはRYTELOの商業化に成功できず、現在或いは潜在的な未来の臨床試験を行うこともできないかもしれない。
私たちのRYTELO製造サプライチェーンは依存し、そして引き続き第三者メーカーに依存してRYTELOに関連するいくつかの製造、品質管理とその他の技術と科学仕事を実行し、そして私たちのRYTELOの商業化及び現在と潜在的な未来の臨床試験に原料と薬品物質と薬品を供給する。私たちはすでに第三者とRYTELOを製造する手配を確立しましたが、私たちの製造サプライチェーンは高度に専門化しているため、私たちは一部の第三者メーカーに原料、薬品と薬品を供給することに依存しています。もしこれらの第三者製造業者が直ちに職責を履行し、すべての法規要求を遵守できない場合、あるいはそれが根本的にできない場合、さらに延期される可能性があり、RYTELOを商業化することを大きくまたは妨害する可能性があり、および/またはRYTELOのさらなる発展を求め、私たちのコストを増加させ、販売損失を招き、他の方法で私たちの財務結果、業務、および業務の将来性に負の影響を与える可能性がある。この点で、FDAが最近私たちの第三者メーカーに対して行った検査では、メーカーのプロセスと施設にはいくつかの欠陥が存在し、これらの欠陥はFDAの承認やRYTELOの持続生産と直接関係がないが、メーカーが救済を行わない場合、製造業者の製品の生産と納入(RYTELOを含む)の能力に影響を与え、薬品供給の遅延や不足を招く可能性があり、あるいは非臨床および臨床活動および商業化に必要な薬品供給を生産または輸送できない可能性があることが分かった。我々は、製品化を支援するために、十分な数のRYTELOおよび他の材料を第三者メーカーに依存して生産し、納入することが予想される
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適時に臨床試験を行い、そして適用する法規の要求を遵守する。私たちはこのような第三者者や業務に対して直接統制権を持っていない。これらの第三者製造業者に依存することは多くのリスクに直面しています
これらのリスクの各々は、薬品供給の遅延または不足、または商業化に必要な薬品供給、および非臨床および臨床活動を生産または輸送できない可能性があり、これは、私たちの財務業績、業務および業務の将来性に深刻かつ不利に影響を与える可能性がある。
さらに、第三者製造業者および/または任意の他の製造業者は、十分な生産能力の増加およびコスト低減を達成し、RYTELOの商業化に成功するために必要な規制およびコンプライアンス基準を実施するために、大量の投資を必要とする可能性がある。これらの第三者製造業者は、そのような生産能力の増加、コスト低減、または規制およびコンプライアンス基準を望んでいないか、または実現できない可能性があり、たとえ彼らがそうしても、これらの成果は商業的に合理的なコストで実現されない可能性がある。固有の技術複雑性、監督管理リスク及びオリゴヌクレオチド製品の潜在メーカーの数量が限られているため、メーカーを交換するのは長い時間と困難を要するかもしれない。私たちは受け入れ可能な条件で代替製造業者を見つけることが難しいかもしれないし、根本的に不可能かもしれない。
私たちの経営業績、財務状況、追加資本需要に関連するリスク
私たちは 純損失の歴史があります。私たちは予測可能な未来に純損失が続き、一定期間(あれば)持続的な未来利益を達成しない可能性があると予想している。
1990年に運営を開始して以来、私たちは毎年純損失を出しており、1社だけを除いています。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は約17ドルです。損失は主に我々の研究や開発活動に関するコストと，我々の運営に関する一般的かつ行政コストによるものである.また，予測可能な未来には，我々の運営とimetelstat臨床開発活動や研究計画に資金を提供し続けるとともに，RYTELOを商業化し続けるとともに，より多くの負のキャッシュフローに直面することが予想される。私たちは最近RYTELOを商業化し始めましたが、私たちの収入と利益の潜在力はまだ確認されていません。ビジネス会社として、私たちの非常に限られた運営歴史は、私たちの将来の運営結果を予測することを困難にしています。私たちは持続的な未来の収益を達成するために相当な収入を創出する必要があるだろう。私たちは持続的な未来の収益性を絶対に達成しないかもしれない。私たちが未来に本当に利益を達成しても
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四半期または年間での収益性を維持または増加させることができない可能性があります今後一貫した収益性を達成できなければ、普通株式の市場価格や事業継続能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
我々の 経営結果は予測できず、変動する可能性がある。もし私たちの経営業績が証券アナリストや投資家の予想を下回れば、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性がある。
私たちの経営業績は予測が難しく、四半期や年度の変化に伴って変動する可能性があります。FDAは最近、低リスクMDSのためのRYTELOの使用を許可し、歴史的な販売データが不足しているため、RYTELOの売上は期ごとに予測することが困難になるため、任意の時期のRYTELOの販売業績を将来の業績の指標として依存すべきではなく、RYTELOの売上は私たち自身の指導や証券アナリストまたは投資家の将来の予想を下回る可能性がある。ある程度、私たちの指導やアナリストや投資家の期待に達していなければ、私たちの株価は悪影響を受ける可能性があり、大きいかもしれません。私たちの四半期と年間運営業績は、様々な要素の影響を受ける可能性があると考えられます
さらに、RYTELOに関連する開発、製造、臨床試験費用の増加など、我々の業務の変化、または将来買収可能な製品、技術または業務を含むより多くの計画、業務活動、または戦略取引を負担し、私たちの費用の大幅な変動を招く可能性もあります。また、報酬の公正価値に基づいて、報酬が付与された日に従業員に与えられる株式奨励の報酬コストを測定し、そのコストを従業員に必要なサービス期間内の費用として確認する。私たちがこれらの報酬を評価するための変数は時間とともに変化し、私たちの基礎株価を含めて、私たちが確認しなければならない費用の大きさは大きく変化する可能性がある。
これらと他の理由で、RYTELOの将来の売上、運営費用、あるいは将来の利益や損失を正確に予測することは困難です。したがって、私たちの将来の経営業績は、私たちの導きや証券アナリストや投資家の予想を下回る可能性があり、これは私たちの普通株の取引価格を低下させ、さらには大幅に低下させる可能性がある。
もし私たちがより多くの資本を得ることができなければ、RYTELOのさらなる開発をさらに延期、減少、または廃止させたり、RYTELOの商業化を停止させたりすることは、いずれも私たちの財務業績、業務、および業務の見通しに深刻かつ不利に影響を与え、運営を停止させる可能性がある。
成功した薬物開発と商業化には多くの資金が必要だ。2024年6月30日現在、私たちは約43040ドルの現金、現金等価物、制限現金、および流動および非流動有価証券を持っている。私たちの現在の運営計画と仮定によると、私たちは既存の現金、現金等価物、流動と非流動有価証券、RYTELOがアメリカで販売する予定収入に加えて、2026年第2四半期までの予想運営需要を満たすことができると信じています。私たちは、imetelstatの開発をさらに推進するために多くの追加資金を必要とし、私たちが行っている臨床試験と任意の潜在的な未来の臨床試験を完成させること、および必要な臨床、規制、商業化活動を行うことによって、潜在的にimetelstatを市場に投入し、再発/難治性MFの治療、および私たちが求めているまたは将来追求している任意の他の適応によって、追加資金の需要が計画よりも早く出現する可能性がある。十分な資金がタイムリーに得られなければ、私たちのRYTELOの商業化努力は不利な影響を受ける可能性があり、私たちはimetelstatをさらに開発できないかもしれません。これは私たちの業務を深刻に損害し、運営を停止するかもしれません。
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FDAが最近RYTELOを承認したにもかかわらず、いかなる臨床活動および/または規制承認過程の結果も非常に不確定であり、私たちは私たちの将来の開発活動が成功するかどうかを合理的に推定することができない；私たちはEUまたは任意の他の司法管轄区域または私たちが求めているまたは未来に求める可能性のある適応の中でRYTELOの規制承認を得るかどうか、または私たちが米国でRYTELOを低リスクMDSまたは他の潜在的適応に効果的に使用できるかどうか。私たちはRYTELO開発プロジェクトへの投資を決して回収しないかもしれませんが、これは私たちの財務状況および私たちの業務および業務の将来性に悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。さらに、我々の計画および時間予想は、インフレ、金利上昇、景気後退の見通し、銀行倒産および他の金融システムの中断、国内または政治的動揺、軍事衝突、流行病または他の健康危機、およびサプライチェーンおよび資源問題による影響を含むマクロ経済または他の世界的状況の影響を受ける可能性がある。さらに、私たちの未来の資本需要は予測が難しく、多くの要素に依存するだろう
私たちがRYTELOの販売から十分な収入を生み出すことができる前に、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配、および他のマーケティング、流通手配によって将来の現金需要に資金を提供することが予想され、それは不可能かもしれない。このような融資源の利用可能性は、著者らの臨床試験の任意のさらなる遅延、規制発展、または本節で説明した他のリスクの負の影響を受ける可能性がある。
B.Riley Securities，Inc.との2023年の販売協定に従って、融資協定の下の最後の2，500万ドルの部分を含む、公的または個人債務または持分融資による追加融資は、HerculesおよびSVBからなる投資委員会の承認が必要である；資本リース取引または他の融資源は、許容可能な条項で得られないか、または全く得られない可能性がある。私たちは株を調達できないかもしれないし、株価や他の起こりうる条項の下で株式を調達することを余儀なくされるかもしれない
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私たちの株主の所有権を大幅に希釈した。インフレ、金利上昇、衰退の見通し、政府の閉店、銀行倒産や金融システムの他の妨害、国内や政治的動乱、軍事衝突、流行病や他の健康危機、サプライチェーンや資源問題などのマクロ経済または他の世界的条件の影響により、提案融資に対する公的債務や株式市場の受容度は、全体的な経済、市場、政治環境の不確実性の大きな影響を受け、将来的には他の予測不可能で私たちがコントロールできない要素の影響を受ける可能性がある。これらの影響は市場の変動性を増加させ、世界金融市場の深刻な長期混乱を招く可能性があり、これは融資による追加資金調達能力を低下または除去し、これらの資金を調達する条項に悪影響を及ぼす可能性がある。同様に、これらのマクロ経済状況は資本市場の極端な変動と混乱をもたらし、世界経済にさらなる影響を与えることが予想される。インフレ、金利上昇、景気後退の見通し、政府の閉店、銀行倒産や金融システムの他の妨害、国内や政治的動乱、軍事衝突、流行病または他の健康危機、およびサプライチェーンおよび資源問題など、株式および信用市場が悪化した場合、任意の必要な債務または株式融資を適時または有利な条件で得ることが難しくなり、コストがより高く、またはより希釈される可能性がある。RYTELOを効果的に商業化することができない場合、またはRYTELOのための追加資本を調達することができない場合、または第三者パートナーと代替的な協力計画を確立することができない場合、RYTELOの開発および商業化はさらに延期、変更、または放棄される可能性があり、これは私たちの運営を停止させる可能性がある。
また、市場状況や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。全体的な経済、市場、政治環境の不確実性のため、より長期的な予想運営計画を満たすために、追加資金を必要または適切に能動的に調達する必要があると判断することができる。2023年の販売協定による追加資本の調達を含む株式または転換可能な債務証券の売却によって追加資本を調達する範囲では、株主としての所有権権益が希釈される可能性があり、条項には、清算または株主としての権利に重大な悪影響を及ぼす他の特典が含まれている可能性があります。さらに、私たちの融資合意に基づいて、または異なる貸手との新しい計画に基づいて、私たちは、将来的に機関や商業銀行のソースから追加資本を借り入れ、imetelstatの発展と私たちの将来の成長に資金を提供することが可能になりました。私たちは、追加債務を招いたり、資本支出を行ったり、配当を発表したりするなど、私たちが具体的な行動を取る能力を制限または制限する契約を含む制限的な契約を含む融資協定などの合意の条項に基づいて資金を借り入れることができる。さらに、もし私たちが第三者との連合、協力、または許可手配によって追加資金を調達する場合、私たちはRYTELOまたは私たちの技術の貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利な条項に許可を付与しなければならないかもしれない。
私たちの既存の資本資源、未来の利息収入、将来のRYTELOの販売収入、未来の私たちの普通株の潜在的な販売は、2023年の販売協定によって、私たちの運営計画に資金を提供するのに十分であることを保証することはできません。さらに、SVBで現金預金や証券を持っていませんが、銀行システムや金融市場の財務状況やその他の理由で他の銀行や金融機関が破産手続きに入ったり、借金を返済しない、あるいは他の方法で倒産したりすれば、現金、現金等価物、有価証券を得る能力が遅延または阻止される可能性があり、これは私たちの業務、業務の見通し、財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの負債に関するリスクは
私たちの債務レベルと債務超過義務は私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務に資金を提供することを難しくするかもしれない。
2024年6月30日現在、融資協議項での未返済元金総額は8，000ドル万となっている。融資協定によると、吾等が入手可能な残り4，500万ドルの部分は以下のとおりである：(A)第1回目の残りの2，000ドル万は2024年12月15日まで持続可能であり、および(B)第2回目の残りの2，500ドル万は2024年12月31日まで持続可能であるが、HerculesとSVBからなる投資委員会の承認を得なければならない。もし私たちが投資委員会の承認を得なければ、私たちは融資協定に基づいて2番目の残りの部分の資金を抽出する資格がないだろう。また、吾らが融資合意項の下で任意の残りの部分(例えばある)を使用することを考える前に、吾らはまず、吾等が将来の他の資金源、例えば商業収入や株式資本市場や債務資本市場から資金を得ることができ、我々が返済できない可能性のある追加借款元金を返済することができると確信しなければならず、この場合、吾等の流動資金や吾等の業務に資金を提供する能力が大幅に損なわれる可能性がある。
融資協定下のすべての債務は、私たちのほとんどの資産を担保とし、知的財産権は含まれておらず、知的財産権は負の質権によって制限されている。さらに、融資協定の条項は、私たちの経営と財務的柔軟性に制限を加え、特定の資産を処分し、私たちの業務ラインを変更し、他の重大な取引に従事する能力を制限または禁止しています。このような債務は私たちに追加的な融資リスクをもたらす可能性があり、特に私たちの業務または現在の金融市場状況が満期時の返済または再融資未返済債務に不利である場合。もし私たちがローン協定の残りの部分を引き出すことができれば、私たちの債務は増加し、これは私たちが返済できない、または満期時に私たちの未返済債務の再融資を行うリスクをさらに増加させるだろう。
私たちの負債はまた重要な否定的な結果をもたらすかもしれない
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さらに、当社は、融資契約に基づく場合や、異なる貸し手との新たな取り決めに基づく場合を含め、 imetelstat の開発および将来の成長に資金を供給するために、将来追加の資本を借り入れる場合があります。現行の債務水準に追加債務が加えられる限り、上記のリスクが高まる可能性があります。
貸付契約の条件は、当社の運営および財務の柔軟性に制約を与えます。
融資協定は私たちに運営と他の制限を加えた。このような制限は影響を与え、多くの点で、私たちの能力と任意の未来の子会社の能力を制限または禁止します
融資協定にはまた、私たちが最低現金残高を維持しなければならないことを含む金融契約が含まれている。このような制限的な契約または融資協定に違反する任意の他の条項は、私たちの融資協定下の債務返済の責任を加速させ、これは私たちの業務、業務の将来性、および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
当社は、債務の利子または元本を支払うのに十分な現金がない場合があります。
私たちが計画通りに債務を返済したり、私たちの債務の再融資を行う能力があるかどうかは、私たちの将来のパフォーマンスと追加の現金源を調達する能力にかかっており、これは経済、金融、競争、他の私たちがコントロールできない要素の影響を受ける。もし私たちが債務を返済するのに十分な現金を生成できない場合、私たちは資産の売却、再編債務、または煩雑または高度に希釈される可能性のある条項で追加の株式を得るなどの1つまたは複数の代替案を要求されるかもしれない。もし私たちが私たちの債務を再融資したいなら、私たちはそれをする能力があるかどうかは、当時の資本と融資市場の状況と私たちの財務状況にかかっているだろう。私たちはこのような活動のいずれにも従事できないかもしれないし、理想的な条件でこれらの活動に従事することができないかもしれません。これは私たちの債務不履行をもたらす可能性があります。
ローン合意項目の下吾などの現在および未来の債務責任を履行できなかったか、あるいは融資合意中のいくつかの契約を遵守できなかったことは違約事件を招く可能性があるが、違約事件の発生と持続はHerculesとSVBに融資合意項目の下のすべての未返済の債務を直ちに返済することを要求し、吾など及び保証融資プロトコルの担保に対して救済を行う権利がある。これらの違約事件には、
もし違約が発生した場合、HerculesとSVBは融資協定下のすべての満期金額の返済を加速させることができる。この場合、私たちは十分な現金を持っていないか、株式や債務融資によって追加資金を調達して返済することができるかもしれません
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このような加速時には、このように借金が多い。この場合、私たちは、RYTELOの開発または商業化努力の延期、制限、減少、または終了、またはRYTELOの開発およびマーケティングの権利を他人に付与することを要求される可能性がある。HerculesとSVBはまた、私たちの知的財産以外のすべての財産を実質的に含む担保融資プロトコルの担保を接収して処分する権利を行使することができる。このようなすべての事件は私たちの業務、財務状況、そして経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
知的財産権の保護に関するリスク
もし私たちがアメリカや他の国でRYTELOのために十分な知的財産権保護を得ることができなければ、私たちの競争相手はRYTELOと類似または同じ製品を開発して商業化する可能性があり、私たちがRYTELOを商業化することに成功した能力は悪影響を受ける可能性がある。
私たちの独自技術を保護することは私たちの業務に必須的だ。私たちの成功およびRYTELOの商業化と計画における将来の発展の成功は、特許と他の知的財産権を通じて私たちの技術とRYTELOを保護する能力に依存するだろう。私たちの成功は、私たちがアメリカと他の国で私たちの特許を獲得、維持、強制執行、延長し、商業秘密を保護する能力にある程度依存するだろう。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちの特許は、米国および他の国の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。このような挑戦は、排他的な喪失または特許主張の縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他者のRYTELOまたは我々の技術の使用または商業化を阻止する能力を制限し、および/またはRYTELOおよび我々の技術の特許保護期間を制限する可能性がある。私たちが私たちの特許および他の知的財産権を獲得、維持、強制、拡張することに成功しなかった場合、または私たちのライセンシーが私たちが許可した知的財産権を維持できなかった場合、RYTELOの価値および/または私たちの技術は悪影響を受け、RYTELOをさらに開発または商業化することができないかもしれない。
いくつかの疾患の治療のためにRYTELOを保護する使用方法特許を持っているが、このような特許は、我々の物質構成特許またはその特許期間が延長された後、私たちの承認使用範囲を超える指示を超えるためにRYTELOと同じ製品を製造および販売することを阻止するものではなく、いかなる規制排他性も期限切れである。また，競争相手が承認した適応に対して彼らの製品を積極的に普及させなくても，医師はラベルの外にこれらの模倣薬を処方したり使用したりする可能性があり，売上を低下させることになる。
RYTELOの特許をカバーしていることに加えて、承認後7年間の米国における孤児薬物排他性と、EUにおける10年間にわたる孤児薬物排他性を含む規制排他性に依存して、RYTELOをその承認用途に商業化する権利を保護することを望んでいますが、この規制排他性は限られているか、または撤回されている可能性があります。“規制部門がRYTELOを承認するリスクを見てくださいRYTELOは米国とEUでMDSやMFを治療する孤児薬物の称号を付与されているにもかかわらず、これらの称号は保持されていない可能性があり、これは市場排他性を含む孤児薬物の称号に関する利点を除去し、RYTELOの商業化のために維持する排他的な期限を制限し、私たちの業務とビジネスの将来性を損なう可能性がある“と述べた
RYTELOに関連する知的財産権の損失または損害は、RYTELOが行っているまたは将来行われる可能性のある臨床試験および規制部門の承認を得た任意の申請をさらに延期または停止する可能性があり、RYTELOの将来の任意の開発または商業化をさらに延期または阻止する可能性がある。また、このような知的財産権の喪失は、RYTELOと類似または同じ製品を商業化する能力を弱める可能性があり、売上を低下させる可能性がある。このような事件の発生は、私たちの財務業績、業務、および業務の将来性に大きな悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。
私たちの特許権を獲得し、維持することは、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
米国特許商標局または特許庁および他の国/地域の様々な政府特許機関は、特許および/または特許出願に関する多くのプログラム、文書、費用支払い、定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用を遵守することを要求する。規定された期限内に公式行動に応答しないことや，維持費，継続費，年会費などの費用を支払わないことは，特許または特許出願が放棄または失効し，司法管轄区域内で特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。この場合、潜在的な競争相手は、RYTELOと同じまたは同様の製品で市場に参入する可能性があり、この場合、私たちの財務状況、ビジネス、およびビジネスの将来性を損なう可能性がある。さらに、私たちが特許訴訟および保守権限を私たちまたは私たちと共同所有する特許権を担当している場合、上記のいずれも、適用される特許所有者または特許共同所有者に対して責任を負うことができます。
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特許条項はRYTELOでの私たちの競争地位を十分に保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、特許の自然失効時間は、通常、その最初の有効な非臨時出願日から20年後である。したがって、私たちの知的財産権は、他の会社がRYTELOと類似または同じ製品を商業化することを排除するために十分な特許権を提供してくれないかもしれません。
米国では、“ハッジ·ワックスマン法”は、すべての承認された製品が通常満期後に最大5年間の特許期間を延長することができる特許を許可している。特許期間延長の長さは、通常、臨床試験期間の半分にFDA審査NDA期間の全時間を加えて計算され、これらの期間内の任意の遅延時間を減算する。特許期間の延長にも制限があり，薬品承認日から14年を超えない。ハッジ·ワックスマン法によると、ただ1つの米国特許だけが特許期間を延長する資格がある。私たちは特許の一部の特許期間の延長を特許庁に申請した。特許庁およびFDAが各提案された合格特許の展示期間を決定すると、私たちは展示期間の特許を選択する。米国で付与された任意の特許期間を延長し，2033年3月15日に満期となるMDSやMF治療法特許に適用したい。特許期間の延長を承認すれば，特許の期限は2037年8月に延長されると予想され，この期間は特許庁の承認が必要であるにもかかわらず，その審査として我々の特許期限延長出願の一部として，我々の計算とは異なる可能性がある.現在，特許庁は特許期限延長承認の通知と付与された延長期間の長さを，特許期限延長出願を提出してから最大4年以内に行うことができる。したがって，特許庁がこのようなコミュニケーションを行った後にのみ，具体的な特許を延長することにした。
同様の拡張は、補足保護証明書またはSPCとして、米国以外のいくつかの国および地域でも使用することができる。しかし、私たちは多くの適用要件のいずれも満たしていないので、特許期間の延長を全く承認されないかもしれない。さらに、適用当局は、米国のFDAおよび特許庁、および他の国/地域の任意の同等の規制機関および特許庁を含み、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否する可能性があり、または私たちが要求するよりも限られた延期を承認する可能性があり、5年未満である可能性がある。もし私たちが最近提出·発表された特許の特許期間延長を選択して付与された場合、私たちは可能な特許期間延長からすべてのメリットを得ることができないかもしれない。また，米国を含むいくつかの国では，このような特許期間が延長された特許請求の保護範囲(あれば)は特許請求の範囲のすべてに及ぶのではなく，承認された製品組成に限られており，治療方法特許については承認された適応に限られている。もし私たちがRYTELOを保護するための十分な特許期間と規制排他性がなければ、私たちの財務業績、業務、および業務の見通しは実質的な悪影響を受けることになり、これは私たちの運営を停止させる可能性がある。
ヨーロッパや他の国では，我々の物質成分特許カバー範囲は2024年9月に満了し，MDSやMFに対する治療法特許権は2033年11月に満了する。欧州理事会(EC)第469/2009号法規または欧州SPC法規によって許可されている補充保護証明書(SPC)によれば、我々の治療方法特許は、医薬品の承認を受けた後、最長5年間の特許期間延長、例えば、我々のMDS治療法特許を取得する資格がある可能性がある。ヨーロッパでは、MDSとMFをカバーする単独の治療法特許があり、SPCは1つの特許にしか適用できない。したがって、ヨーロッパ経済地域(EEA)の国では、規制排他性と私たちの特許処理方法に依存しなければならない。
RYTELOの規制承認が一時特許期間の延長を許可しない国/地域の特許期限切れ後に発生した場合，欧州を含む多くの国や地域の場合のように，その期限切れ特許を得ることができないいかなる特許期間も延長され，我々の特許権の期限が制限される可能性がある。もし私たちがRYTELOを保護するための十分な特許期間と規制排他性がなければ、私たちの財務業績、業務、および業務の見通しは実質的な悪影響を受けることになり、これは私たちの運営を停止させる可能性がある。
また，承認された治療同等性評価を有する薬物製品やオレンジマニュアルにおける特許リストに関する規定もある。私たちのいくつかの特許は“オレンジマニュアル”に含まれている。ジェネリック医薬品製造業者は発売に疑問を提起するかもしれない。RYTELOをカバーする適切な特許がOrange Bookに記載されていない場合、またはその後Orange Bookから削除される場合、疑似製薬メーカーは、RYTELO模倣バージョンを販売する許可を得るために、FDAに提出された任意の略語NDAを事前に通知する必要がないであろう。上記のいずれも、私たちの競争地位、業務、財務状況、経営結果、将来性を損なう可能性があります。
Orange Bookに記載されているRYTELOまたはその使用方法をカバーする任意の特許の有効性、範囲、および実行可能性は、第三者の挑戦を受ける可能性があり、後発薬やイノベーターの競争から私たちを保護できないかもしれない。
第三者が連邦食品、薬物、化粧品法案第505(B)(2)条に基づいて申請または505(J)条に基づいて新薬簡略化申請(“ANDA”)を提出して、RYTELO模倣薬の販売許可を得て、私たちまたは私たちのための研究に完全にまたは部分的に依存している場合、第三者は、(1)オレンジブックにRYTELOに対する秘密協定に関する特許情報が記載されていないこと、(2)オレンジブックに記載されている特許が満了していることをFDAに証明することを要求されるであろう。(3)に掲げる特許は、まだ満了していないが、ある特定の日に失効し、特許の満了後に承認を申請するか、または(4)に記載された特許は、無効であるか、または第三者の模造薬の製造、使用または販売によって侵害されない。新製品がOrange Bookに記載されている特許またはこのような特許を侵害しないことを証明することをRYTELOが無効と呼ぶ
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第四段落認証。第3の方向FDAが第4項の認証を提出した場合、第三者のANDAがFDAによって届出を受けた場合、第4項の認証の通知も我々に送信しなければならない。そして、私たちは通知で決定された特許を守るために訴訟を提起するかもしれない。通知を受けてから45日以内に特許侵害訴訟を提起し、30ヶ月または特許満了の日、訴訟が和解に達し、または裁判所が侵害訴訟において第三者に有利な裁決を下すまで、FDAが第三者のANDAを承認することを自動的に阻止する。もし私たちが要求された45日間以内に特許侵害訴訟を提起しなかった場合、第三者のANDAはFDAによって承認された30ヶ月の猶予の制約を受けないだろう。
競争相手がANDA出願の承認を得たり、特許を迂回して設計することができる場合、我々が発行したRYTELOまたはその使用方法をカバーする米国特許は、競合製品の影響から十分な保護を提供できない可能性がある。1つまたは複数の競合他社は、RYTELO活性部分を含む競合製品のマーケティング出願をFDAに提出し、特許の有効性に挑戦することに成功し、または特許を迂回して設計することによって、これらの特許を回避することができる。成功した挑戦および/または1つまたは複数の特許をめぐる設計は、特許が満了する前にRYTELOの模倣バージョンを商業化する可能性がある。
RYTELOまたはその使用方法をカバーする特許が成功的に挑戦されたり、その設計を取り囲む場合、または模倣薬に対する特許の実行に失敗した場合、私たちはこれらの特許が満了する前に競争に直面する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、私たちの特許または他の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは、高価で、時間がかかり、成功しない可能性があり、RYTELOまたはその使用方法をカバーする特許が無効または実行不可能になる可能性がある。
競争相手は私たちの特許や他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、最終的に勝訴しても、これは高価で時間がかかる可能性がある1つ以上の第三者に法的訴訟を提起することを要求される可能性がある。
私たちが第三者にクレームを出すことは、私たちの特許が無効または強制的に執行できないと主張するような第三者からの反クレームを引き起こす可能性もある。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、実施できない、または書面記述の欠如、または非法定テーマを含むいくつかの法定要件のいずれかを満たすことができないと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する人が起訴期間中に米国特許商標局に重要な情報を隠蔽したり，重大な誤解を持つ声明をしたりしたからであろう.第三者は、一方的な再審、知的財産権または付与後審査、または米国国外での反対または同様の手続、訴訟と同時に、さらには訴訟の範囲外であるような、付与後の手続きにおいて、米国特許商標局に同様の有効性要件を提出することもできる。
侵害訴訟では，裁判所は我々の特許を無効または強制執行できないと判断することができる，または 私たちの特許に論争のある技術が含まれていないことを理由に、他方の論争のある技術の使用を阻止することを拒否することができる。裁判所が特許を解釈するための基準は，常に予測可能または統一的に適用されるわけではなく，特に新技術の発展に伴って変化する可能性がある。したがって、もし私たちが特許を強制して法廷で挑戦しようとすれば、私たちの特許がどれだけ保護されるか、もしあれば、そのようないかなる訴訟も最終的に成功的に解決されるかどうかを確実に予測することはできない。さらに、私たちが勝訴しても、侵害者は控訴することができ、裁判所の判決は覆される可能性があり、および/または控訴裁判所は、私たちの特許の有効性または実行可能性に関連する不利な判決を発表する可能性がある。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効が宣言されるか、または私たちの業務目標を達成するのに十分ではないと狭く解釈されるリスクに直面する可能性がある。私たちが侵害行為が成立したと認定しても、さらなる侵害活動の禁止を求めることはないかもしれないし、裁判所は承認せず、金銭損害賠償のみを判断する可能性があり、これは十分な救済措置ではないかもしれない。
もし被告が勝訴した場合、私たちはRYTELOの将来の特許保護の少なくとも一部、さらにはすべてを失うだろうし、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。さらに、いかなる不利な結果も、第三者がRYTELOを商業化し、私たちに支払うことなく、直接私たちと競争することを可能にする可能性がある。
またもし もし私たちが知的財産権訴訟に従事している場合、届出、プレゼンテーション、公聴会、動議、または他の臨時手続き、または開発の公開公告があるだろう。もし証券アナリストや投資家がこれらの事件がマイナスだと思ったら、私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼすかもしれない。
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多くの会社は、米国以外の管轄区域で知的財産権を保護し、守る際に深刻な問題に直面している。特定の国の法律制度、特にいくつかの発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、その他の知的財産権保護の強制執行、特にバイオテクノロジーや医薬製品に関する保護に賛成せず、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを阻止することを困難にする可能性がある。例えば，米国以外の多くの国では強制許可法があり，これらの法律により，特許所有者は第三者に許可を付与しなければならない。米国以外の管轄地域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移し、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性がある。
米国や国際特許法の変化やこのような特許法の解釈は，我々の特許の全体的な価値を低下させ，我々の技術やRYTELOを保護する能力を弱める可能性がある。
我々を含む製薬·生物製薬会社の特許地位は非常に不確定であり，複雑な法律や技術問題に関連している。特に，米国や他の国のバイオテクノロジーや製薬特許の法的原則が進化しており，我々が我々の技術およびRYTELOを保護するためにどの程度特許カバーを得ることができるか，あるいは発表された特許を強制的に実行または守ることができるかは不確実である。
米国は2011年9月16日に法律となった“ライシー-スミス米国発明法”(Leahy-Smith America Invents Act)を含む広範囲な特許改革立法を公布し、実施した。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。国会、連邦裁判所、特許庁の行動によれば、特許を管理する法律及び法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、新しい特許を取得したり、既存の特許又は将来得られる可能性のある特許を強制的に実行する能力を弱めることができる。同様に、他の国又は管轄区域の特許法及び法規の変化、又はそれらを実行する政府機関の変化、又は関連政府当局が特許法律又は法規を実行する方法の変化は、新たな特許を取得したり、我々の既存特許又は将来入手可能な特許を実施する能力を弱める可能性がある。これらの事件の発生および/または私たちRYTELO特許権の重大な損害は、私たちの財務業績、業務、および業務の見通しに深刻かつ不利に影響する可能性があり、これは私たちの運営を停止させる可能性があります。
AIAの結果として，2013年3月，米国は第1発明者から出願制度に移行し，この制度の下で，特許可能性の他の要件を満たすと仮定して，最初に特許出願を提出した発明者が特許を取得する権利がある。しかしながら、科学的または特許文献で発見された公表は、実際に少なくとも数ヶ月、場合によっては数年後に発見されることが多いため、特許出願を提出する際に、私たちが特許出願に指定した発明者または出願人が最初の発明のために開示された発明の人または実体であるか、またはこれらの発明のために最初に特許出願を提出した人またはエンティティであるかを決定することはできない。したがって、私たちの特許可能な知的財産権を保護する能力は、RYTELOの将来の開発、商業化、製造のために、私たちの最初の発明または私たちの元パートナーによって開発され、私たちに譲渡された発明について特許出願を提出する能力にある程度依存する。したがって，我々が最初に特許を出願した発明者でなければ，特許を出願可能と考えられる発見のために特許を得ることができない可能性があり，これらの発見はRYTELOの将来の成功に重要な意味を持つと考えられる.任意の目的のために、発明をさらに開発または改善することを含み、特許出願の提出を遅延させることは、特許権喪失のリスクをもたらす可能性がある。
2012年、欧州特許パッケージまたはEU特許パッケージは、単一汎欧州統一特許を規定するための法規と、欧州特許の訴訟のための新しい欧州統一特許裁判所、またはUPCとを含む承認を受けた。EU特許セットは2023年2月に承認され、現在いくつかのEU諸国をカバーしている。2023年6月1日現在、承認前に発行された特許を含むすべての欧州特許は、デフォルトで自動的にUPCの管轄に属し、汎欧州禁止の取得が許可される可能性があり、UPC国のUPC中央撤回に関与するリスクに直面している。EU特許一括計画によると、特許保有者は、2023年6月1日以降の最初の7年間の移行期間内に、個々の特許に基づいてUPCから“選択脱退”することができる。EU特許組合の発効後に付与通知を受けた欧州特許出願の所有者は、UPC締約国にとって、単一特許を取得するか、または全国的に特許を検証し、選択脱退要求を提出することができる。EU特許パッケージは、我々が発行した欧州特許および係属中の出願の実行または保護をめぐる不確実性およびコストを増加させる可能性がある。将来の欧州特許出願戦略への全面的な影響と、加盟国および/またはUPCにおける我々が発行した欧州特許の実行または保護については、現在のところ不明である。
世界のすべての国でRYTELOと私たちの技術出願、起訴、維持、弁護、特許執行の費用は目を引くほど高く、そして私たちのアメリカ以外のいくつかの国の知的財産権は米国の知的財産権を広く持っていない。いくつかの国では特許性に対する要求が異なる可能性があり、特に発展途上国である；したがって、私たちが確かに特許保護を求めている国であっても、どの特許もRYTELOと私たちの技術に関連している保証はない。
私たちは米国や世界で私たちの知的財産権を保護することができないかもしれません。私たちが所有したり許可したりする特許権への挑戦は、高価で時間のかかる法的手続きを招き、RYTELOの開発や商業化を阻止または制限する可能性があります。
我々の特許又は我々が許可している特許権は、過去又は将来の協力者の発明について求める可能性のある特許権を含み、行政又は司法手続きを介して挑戦される可能性があり、これは重要な特許権の喪失を招く可能性がある。例えば、一方が同じ技術で特許で米国特許保護を求めている場合
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AIA施行前に法的制約を受けた出願は，特許庁は特許が誰に付与されるべきかを決定するための介入手続を発表することができる。特許干渉は一般的に複雑で論争的な法的手続きであり、控訴することができる。それらは一般的に高価で持続時間が長く、特許発行の重大な遅延を招く可能性がある。私たちの係属中の特許出願または私たちが発行した特許、または私たちが許可され、他人から許可を得る可能性のある特許は、妨害手続きに巻き込まれたり、許可された後の審査手続きまたは訴訟によって挑戦される可能性があり、いずれも特許の発行を遅延または阻止し、または発表された特許権の喪失を招く可能性がある。私たちの過去や未来の協力者から私たちの特許権を支援するために必要な情報を得ることができないかもしれません。これは重要な特許権の喪失を招く可能性があります。
AIAによれば、2013年3月16日以降に出願された特許出願間の干渉訴訟は、派生訴訟を含む他のタイプの訴訟によって置換されている。AIAはまた、当事者間審査またはIPR、カバーされた商業方法認可後審査、および他の認可後審査のような欧州の反対意見と同様の認可後審査手続きを受け入れることを要求する認可後審査手続きを含む。これは，米国での我々のすべての特許と，我々が許可し，他社から許可を得る可能性のある特許，さらには2013年3月16日までに発表された特許に適用される.第三者は特許庁のプログラムを用いて特許主張の無効を宣言しようと試みることができ，第三者が地域裁判所訴訟でまず被告として疑問を提起すれば，これらの権利主張は無効にはならない。したがって、私たちが所有または許可している米国特許は、許可後の審査手続きおよび他の形態の審査および再審査を受ける必要があるかもしれない。さらに、友邦保険の知的財産権手続きは、ヘッジファンドに関連するエンティティのような関連特許の侵害が疑われているか否かにかかわらず、特定の特許の有効性を疑問視することができる誰でも可能である。私たちのRYTELO特許権の重大な損害は、私たちの財務業績、業務、および業務の将来性に深刻かつ不利に影響する可能性があり、運営を停止させる可能性があります。
欧州、中国、日本、ニュージーランドおよびオーストラリアのような特定の司法管轄区域は、付与された特許または付与しようとしている特許に対して第三者が異議または無効裁判を提起することを可能にする。RYTELOの潜在的なグローバル商業化を求めているため，独自の保護と米国以外での運営の自由を確保することは我々の業務に非常に重要である。
異議や無効裁判のような第三者訴訟は、多大な時間とコストを必要とし、私たちが成功しないか、またはこれらの種類の資源を投入して私たちのRYTELO特許権を保護できない場合、私たちは特許権を失う可能性があり、RYTELOの開発と商業化の面で阻止または制限されるかもしれない。
ますます多くの組織がテロメラーゼ生物学と血液悪性腫瘍領域で科学研究と製品開発に従事するに伴い、私たちの特許或いは私たちが許可を得た特許は特許干渉、派生プログラム、知的財産権、許可後の手続き、反対意見、無効裁判、再審、訴訟或いはその他の方法によって挑戦されるリスクが増加する可能性がある。このような手続きを通じて私たちの特許に挑戦することは、結果が私たちに有利であっても、非常に高価で時間がかかるだろう。特許紛争の不利な結果は、RYTELOのさらなる開発または商業化の能力を深刻に損なう可能性があり、または私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、具体的には以下のように運営を停止させる可能性があります
私たちはコストの高い権利侵害請求を受けるかもしれません。このようなクレームは、私たちが論争のある技術を使用する能力を制限し、RYTELOの研究、開発、製造、または商業化を行うことを阻止するかもしれません。
RYTELOのビジネス成功は、第三者知的財産権および他の独自の権利を侵害することなく、または他の方法でRYTELOを侵害することなく、RYTELOを研究、開発、製造、マーケティング、および販売する能力に依存する。バイオテクノロジーや製薬業界ではかなり多くの知的財産権訴訟があり、多くの製薬会社は、潜在的な競争相手を含め、大量の特許組み合わせを持っている。RYTELOおよびその使用に関連する可能性のあるすべての知的財産権を理解することができないため、RYTELOまたはその商業化が侵害されないか、または他の方法で第三者の知的財産権を侵害するかどうかを決定することはできない。例えば、いくつかの第三者がRYTELOに関連する可能性のある特許および特許権を起訴している可能性があることを知っているか、またはこれらの特許が期限切れになったとき、または合理的な裁判所がそれらが無効であると判断すべきであり、および/またはRYTELOの製造、使用、または販売によって侵害されないと考えている場合、これらの特許の所有者(S)は、将来的に私たちに請求する可能性がある。
もし私たちの技術が他人の権利を侵害したり、第三者によって制御された発見および技術を使用することを要求した場合、私たちはRYTELOの研究、開発、製造、または商業化を阻止されるか、または第三者からアンロック許可を取得し、代替の非侵害技術を開発することを要求される可能性があり、私たちは許容可能なコストまたは許容可能な条項でこれを行うことができないかもしれないし、RYTELOの商業化および開発を完全に停止することができないかもしれない
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レテーロです。もし私たちが権利侵害クレームを解決できなければ、私たちは禁止令の制約を受けるかもしれません。この禁止は私たちがRYTELOを商業化することを阻止し、巨額の損害賠償金を支払うことを要求するかもしれません。
また、私たちの過去の協力協定は終了しましたが、私たちは依然として第三者特許侵害請求を含むいくつかの協力者に賠償義務を負っています。権利侵害クレームに加えて、将来的には、第三者の商業秘密を流用するような知的財産権に関する他のクレームに直面する可能性がある。したがって、私たちの成功は、特許や他人の固有の権利を侵害することなく運営する私たちの能力に大きく依存する。
我々は、第三者によって制御されるRYTELOのさらなる開発または製造に有利または必要な発見および技術を認識することができるかもしれない。この場合、私たちは必要または機会が発生した時に他の技術の許可交渉を開始することができる。我々は、RYTELOの研究、開発、製造、または商業化に必要な技術的許可を商業的に有利な条項で得ることができないか、またはそのような許可を得ることができない場合があり、またはそのような許可は、私たちがそのような許可項目の下でいかなる重大な義務を履行できなかったことを含む何らかの理由で終了する可能性がある。必要な許可を得ていない場合、または許可が終了した場合、これらの技術を再設計するか、または代替技術を得る権利を得る必要がある可能性があり、可能であっても、RYTELOの開発作業をさらに遅延させる可能性があり、RYTELOの開発および/または生産コストを増加させる可能性がある。私たちが必要な技術を許可できない場合、私たちは訴訟を受け、RYTELOの研究、開発、製造、または商業化を阻止される可能性があり、これは私たちの業務に実質的で不利な影響を与えるだろう。もし私たちがRYTELOの研究、開発、製造、または商業化に必要な代替技術に従事する権利または任意の技術の許可証を得ることができなかった場合、RYTELOの現在と潜在的な未来の臨床試験および任意の規制承認申請をさらに延期し、RYTELOを販売する能力を弱化させ、RYTELOの私たちの売上を低下させる。このような事件の発生は、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、運営を停止させる可能性があります。
私たちの製品は世界的な商標RYTELOを持っていますが、このような商標を維持できなければ、私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちは世界商標RYTELOを持っています。これはimetelstatの商業商標名です。商標登録過程で、私たちはそのような登録を拒否したり、維持できないかもしれない。私たちはこのような拒否に答える機会があるにもかかわらず、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。さらに、私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれませんが、私たちの商標は継続できないかもしれません。私たちのビジネス名国際登録またはIRベースを構成する米国商標出願が、私たちのIRの前5年以内に拒否され、撤回され、または放棄された場合、私たちはIR登録を失うことになり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは私たちの現在と未来の商標または商標申請を維持または強制することができないかもしれません。もし私たちが適用される規制要件を満たすことができなければ、私たちはこれらの管轄区域で強制的に実行可能な商標権や登録を持つことができないかもしれません。私たちの製品商標RYTELOはFDAとEMAの承認を得ました。
私たちは、過去または未来の協力者(S)と、私たち、調査者、科学顧問、研究協力者または他の人の知的財産権発明権、所有権または使用権、および出版物について紛争が発生するかもしれない。このような紛争は、特許保護を受けたり、私たちの固有の情報を保護する能力を弱める可能性があり、いずれの場合も、私たちの業務に大きな影響を与える可能性があります。
研究、材料譲渡、または他の協力プロトコルによって発見された発明によれば、場合によっては、そのようなプロトコルの他方と共通して所有される可能性があり、他の場合には、任意の一方の固有財産である可能性がある。場合によっては、誰の発明であり、特定の発明を所有しているか、または発明が共通して所有されているかどうかを決定することは困難である可能性があり、これらの発明のリスト、所有権、および使用について論争が生じる可能性がある。これらの紛争は費用が高く時間がかかる可能性があり、もし私たちがこれらの発明の権利を保護できなければ、不利な結果は私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすかもしれない。また、臨床試験研究者、科学顧問、研究協力者は通常、データと他の独自の情報を発表する契約権利があるが、試験スポンサーの審査を受ける必要がある。私たちまたは調査者、科学コンサルタント、以前の従業員、研究協力者、または他の人が発表した文章は、私たちまたは過去または未来の協力者とのライセンスまたは彼らの合意条項に違反した場合に発表されても、特許保護または独自の情報を得る能力を弱める可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。
私たちの業務に重要な多くの情報やノウハウは特許を申請することができず、私たちは他の人がこれらの情報を得るのを阻止し、競争力のある企業を設立することができないかもしれない。
私たちは特に特許保護が適切でないと思う場合、私たちのノウハウを保護するために商業秘密に依存している。私たちは、従業員、コンサルタント、協力者、および請負業者と秘密保護協定を締結することで、私たちのノウハウを部分的に保護しようと努力している。しかし、私たちはこのような合意が違反されないという保証はなく、私たちはどんな違反に対しても十分な救済措置を持っているか、あるいは私たちのビジネス秘密は競争相手に知られたり独立して発見されないし、これらは私たちの業務を深刻に損なうだろう。
2016年5月、“商業秘密保護法2016”または“商業秘密保護法”が公布され、商業秘密流用に連邦理由を提供した。この協定によると、雇用主は従業員に追加の損害賠償または弁護士費を受け取ってはならない
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DTSAによって提起された商業秘密紛争における従業員または請負業者は、いくつかの先進的な規定を遵守しなければならない。DTSAに基づいて提起された商業秘密紛争を流用した場合に、より高い損害賠償や弁護士費を求めることができるように、従業員や請負業者との既存の合意に通知条項が含まれていることは保証されません。
私たちの成長や他の業務運営に関するリスクの管理
私たちはRYTELOの商業化とさらなる発展を支援するために、または他の方法で私たちの成長を成功的に管理するために、キーパーソンを維持または募集することに成功できないかもしれない。
著者らはアメリカでRYTELOを低リスクMDSに成功的に応用することができ、そして引き続きRYTELOを開発して他の髄系血液病を治療することができ、大部分は著者らの幹部と主要な従業員の技能、経験と努力に依存する。また、販売、マーケティング、市場参入、商業運営、価格設定、臨床科学、生物統計学、臨床運営、薬物警戒、品質、製造、法規事務、医療事務、法律事務、コンプライアンスに関する専門知識と経験を有するより多くの人員を募集、維持、激励、統合する必要があり、RYTELOをさらに商業化し、さらに発展させることができる。
著者らは多くの製薬、生物製薬と生物技術会社及び学術とその他の研究機関からの合格人材に対する激しい競争に直面しているが、私たちの地理区域の競争は特に激しい。私たちの商業化とRYTELOのさらなる発展に関連する重大なリスクと不確定性、および私たちの将来の業務生存能力に関するリスクと不確定要素は、私たちが合格者を維持し、採用する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはまた、合格申請者の不足による新しい人員の誘致、あるいはバイオテクノロジー部門の機会の増加によって、私たちの既存の管理と人員を維持するために、予想よりも高い人事コストに直面する可能性がある。もし私たちが私たちの既存の人員を維持、激励、激励することに成功できない場合、あるいは将来的に受け入れ可能な条件で他の高い素質の人員を吸引、同化、維持することができなければ、私たちはRYTELOを商業化し、さらに発展させる能力を損なうことになり、私たちの業務と私たちの普通株の価格は不利な影響を受けるだろう。
また、私たちの人員は現在、複数の管轄区域で職責を履行しており、もし私たちがこれらの管轄区域の雇用、税収、福祉、その他の法律を遵守できない場合、私たちは処罰、罰金、または訴訟に直面する可能性がある。
私たちの将来の財務業績と私たちのRYTELOの開発、製造、商業化の能力は、未来の任意の成長を効果的に管理する能力にある程度依存しています。私たちの経営陣は、財務や他の資源を移転し、業務、財務、管理プロセス、システムを強化するなど、成長活動を管理するために多くの時間を投入しなければならないかもしれない。私たちが私たちの業務の拡張を効果的に管理できなければ、私たちはインフラや適用される法律や法規の要求や法規を遵守する能力が弱く、運営ミスや欠陥、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、余剰従業員の生産性が低下する状況に遭遇する可能性がある。
もし私たちがRYTELOのための潜在的な未来の協力計画を構築することを求めるならば、私たちは受け入れ可能な条件でこのような協力計画を確立することができないかもしれないし、このような協力計画を確立することができず、RYTELOの商業化またはさらなる発展を延期、変更、または放棄しなければならないかもしれない。
我々はRYTELOを血液悪性腫瘍に広く開発し、米国で商業化、マーケティング、販売し、リスクの低いMDSに応用し、EUで同じ適応に使用する可能性がある。私たちは、潜在的なRYTELOの開発と商業化、特にEUやアメリカ以外の地域で、特にそのような活動に資金を提供するために、適切な時期に1つまたは複数のパートナーを求めることができるかもしれない。私たちは適切なパートナーを探す上で激しい競争に直面しているが、これらの潜在的な協力計画は複雑で、交渉、記録、実施に時間がかかり、時間がかかる。私たちが潜在的な協力計画を求めて確立する能力は、EU低リスクMDSのマーケティング承認とIMpactMF報告結果におけるRYTELOの遅延、および私たちの知的財産権の組み合わせの特許期間とRYTELOの市場排他性の影響を受ける可能性がある。私たちは受け入れ可能な条件で協力計画を作ることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。この点で、第三者との協力計画は、商業的収入を含む物質的権利を放棄すること、または資金を提供しなければならないこと、または他の方法で支援しなければならない実質的な持続的な開発義務を負うことを要求するかもしれない。
もし私たちが協力計画について交渉できなければ、私たちはそうしなければならないかもしれない
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私たちはイギリスとオランダに子会社を設立し、これは私たちを追加的な費用と危険に直面させる。
イギリスとオランダに設立された完全子会社は、アメリカ以外での業務に関連するいくつかの追加コストとリスクに直面させています
しかも、イギリスとオランダでの私たちの国際業務は私たちにポンド、ユーロ、ドル間の通貨為替レートの変動の影響を受けた。通貨レートの変動性を考慮して、通貨取引および/または両替リスクを効率的に管理できる保証はない。これまで、為替変動の影響を相殺する派生ツールを締結していません。為替変動は私たちの財務状況や経営業績に悪影響を及ぼす可能性があるからです。
私たちは、RYTELOの商業化によって生じる製品責任または人身傷害クレーム、臨床試験行為に関連するクレーム、またはデータ保護に関連するクレームから私たち自身を保護するために、商業的に合理的な条項で十分な保険を獲得または維持することができないかもしれない。
私たちの業務は私たちを潜在的な製品責任と他のリスクに直面させます。これらのリスクは人間の治療製品のテスト、製造、マーケティングに存在します。RYTELOの使用がRYTELOの使用に関連する任意の肝毒性または出血事象に起因する傷害など、RYTELOの使用が患者を傷つけたと告発された場合を含む、RYTELOの商業化に関連する製品責任または人身傷害クレーム、または臨床試験行動に関連するクレームに直面する可能性がある。私たちは現在私たちが十分と思う製品責任と臨床試験責任保険を持っていますが、私たちは私たちの保険範囲を超えたり、私たちの保険カバー範囲内でない損失に遭遇するかもしれません。私たちはRYTELOの商業化あるいは私たちの現在あるいは未来のいかなる臨床試験のためにこのような保険を維持できないかもしれません。また，RYTELOの商業化の高リスクと不確実性，臨床試験，われわれの業務活動の高い保険コストにより，このような保険は高すぎて負担できない可能性がある。私たちは現在あるいは未来の臨床試験を行うすべての管轄区域で臨床試験保険を獲得或いは維持することができないかもしれない。また，ビジネス責任，製品責任，ネットワークセキュリティ保険はますます高価になっており，特にバイオテクノロジーや製薬会社にとっては，バイオテクノロジーや製薬会社に保険を提供する保険会社プールが少なくなっており，ビジネス活動のために合理的な価格で保険を受けることが困難になっている，あるいは全く難しくない。もし私たちが将来受け入れ可能な条項で私たちの業務活動に製品責任、臨床試験責任、ネットワークセキュリティまたは他の保険を獲得または維持することができない場合、あるいは潜在的責任に十分な保険を提供できない場合、私たちの業務に重大な悪影響を与え、RYTELOの商業化を制限または停止させ、さらに発展させる可能性がある。
過去、私たちと私たちの一部の幹部は証券集団訴訟と株主デリバティブ訴訟で被告にされたことがある。将来提起される可能性のある類似または関連訴訟は、重大な損害賠償、経営陣の時間と注意力の移転を招き、私たちの運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。そのような訴訟、あるいは私たちが直面している他の訴訟、弁護や追及の費用は高くなり、その結果も確定しないだろう。
証券関連の集団訴訟および/またはデリバティブ訴訟は、バイオテクノロジーやバイオ製薬会社を含む証券市場価格変動の企業を対象とすることが多い。私たちはしばしば私たちの活動に関連して大きな株価変動を経験しているので、このリスクは私たちと特に関連している。2020年に、私たちと私たちの一部の官僚たちに対して三つの証券集団訴訟が提起された。その中で一緒に訴訟は自発的に却下された。他の2つの訴訟は米国カリフォルニア州北区地域裁判所で提起され、最高裁判所によって合併された。2022年9月、双方は和解に同意し、和解規定と合意を締結し、裁判所の承認を待たなければならない。裁判所は2023年9月に和解を最終的に承認し、2023年10月に最終判決を下した。2020年と2021年に複数の裁判所で7件の株主派生訴訟が提起され、私たち当時のある人を被告にしました
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現職の役員と私たちの取締役会の一部の現職と元会員たち。2023年5月、デラウェア州衡平裁判所はその前に置かれたデリバティブ事件の和解案を承認し、偏見の存在で却下された。その後、残りのすべての派生事件は偏見的に却下された。
私たちはこれらの訴訟を解決しましたが、これらの同じまたは他の事項についてより多くの訴訟を提起したり、株主の告発を受けたりして、私たちおよび/または私たちの上級管理者および取締役を被告とすることができます。このような訴訟や他の関連訴訟は固有の不確実性の影響を受けており、実際の弁護や処置コストは多くの未知の要素に依存する。このような訴訟の結果は確実ではない。私たちは追加的な訴訟を弁護するために多くの資源を使わなければならないかもしれないし、私たちは勝つことができないかもしれない。しかも、私たちはこのような訴訟に関連した多くの法的費用と費用を発生させ続けているかもしれない。私たちの経営陣にとって、法的行動を監視、開始、防止するのに非常に時間がかかり、コストが高い可能性があり、内部資源を業務活動に十分に集中させる能力を弱める可能性があります。私たちは未来のどんな潜在的な訴訟にも多くの資源を使うことを強要されるかもしれないし、私たちはこのような訴訟で勝てないかもしれない。しかも、私たちの保険カバー範囲内で、私たちはこのような訴訟を却下したり解決したりすることに成功しないかもしれない。
類似または関連訴訟で私たちの利益を損なう決定を下すことは、巨額の損害賠償金を支払うことを招き、あるいは罰金を科される可能性があり、私たちの業務、私たちの株価、キャッシュフロー、運営結果、および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは第三者訴訟の影響を受けるかもしれないが、そのような訴訟は高価な弁護や訴訟になり、その結果も確定しないだろう。
私たちの業務は、私たちの被許可者、ライセンシー、または私たちの契約または他の業務関係の他の人と衝突したり、私たちの競争相手や私たちの利益とは違う他の人と衝突するかもしれません。私たちが商業的に発売したRYTELOは、私たちの商業化努力によって製品または人身傷害紛争、または医療提供者、患者、または他の第三者との他の紛争を招く可能性があります。私たちは雇用と関連した紛争に直面するかもしれない。私たちは、私たちの臨床開発活動を支援するために招聘したCROまたは他の第三者(例えば、サービスプロバイダ、サプライヤー、製造業者、サプライヤーまたはコンサルタント)と性能または他のトラブルを発生させる可能性があります。もし私たちがすべての当事者たちが満足できる条件でこのような葛藤を解決できなければ、私たちは私たちによって提起されたり、私たちに提起された訴訟に巻き込まれるかもしれない。
訴訟は内在的不確実性の影響を受け、弁護と処分費用は多くの未知の要素に依存する。保険にもかかわらず、私たちは訴訟に関連した多くの法的費用と費用を招くかもしれない。訴訟は私たちに不利な判決を招く可能性があり、損害賠償金の支払いを要求し、私たちが特定の活動に従事することを禁止するか、または他の方法で私たちの法律または契約権利にマイナス影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。また、このような訴訟固有の不確実性は、私たちの株価変動を悪化させ、私たちの証券に対する株主の投資価値を低下させる可能性がある。
私たちはアメリカとある外国の輸出入規制、制裁、禁輸、反腐敗法、反マネーロンダリング法律法規の制約を受けている。このような法律基準を遵守することは国内と国際市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。私たちは違反によって刑事責任と他の深刻な結果に直面するかもしれないし、これは私たちの業務を損なうかもしれない。
私たちが活動している国では、私たちは輸出規制と輸入法律、他の国と国の反賄賂と反マネーロンダリング法律の制約を受けている。腐敗防止法は広く解釈され、会社およびその従業員、代理人、請負業者、および他の協力者の許可、約束、提供、直接的または間接的に公共または民間部門の受給者に不当なお金または任意の他の価値のあるものを支払うことを禁止する。私たちは、第三者を招いて、アメリカ国外で私たちの製品を販売し、臨床試験を行い、および/または必要な許可、許可証、特許登録、および他の規制承認を得ることができる。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。私たちは、私たちが明確に権限を持っていなくても、または実際にこれらの活動を理解していなくても、従業員、代理、請負業者、および他の協力者の腐敗や他の不法活動に責任を負わなければならないかもしれない。上記の法律および法規に違反するいかなる行為も、重大な民事および刑事罰金および処罰、監禁、輸出入特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の結果を招く可能性がある。
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情報技術システム、データセキュリティ、データプライバシーに関するリスク
もし私たちの情報技術システムまたはデータまたは私たちが依存している第三者のシステムまたはデータが破壊された場合、私たちは、規制調査または行動、訴訟、罰金および処罰、私たちの臨床試験、名声損害、収入および利益損失、および他の不利な結果を含む、このような損害によって生じる不利な結果を経験するかもしれない。
私たちの通常のビジネスプロセスでは、私たち(および私たちが依存する第三者)は、個人データ(例えば、健康関連データおよび参加者研究関連データ)、知的財産権および商業秘密(総称して敏感情報と呼ぶ)を含む個人データ(例えば、健康関連データおよび参加者研究関連データ)、知的財産権および商業秘密(総称して敏感情報と呼ぶ)を収集、受信、記憶、使用、送信、保護、保護、処理、開示、または他の方法で処理する(一般に処理と呼ばれる)。さらに、我々は、クラウドベースのインフラおよびシステム、従業員電子メール、およびデータ記憶および管理システムを含む当社のキー業務システムを実行するために、第三者サービスプロバイダが提供する情報技術システムに依存して適切な情報技術およびデータセキュリティ保護を確立および維持する。しかし、契約義務や義務に加えて、第三者がこのような事項に関連する保障措置や行動を制御または監視する能力は限られており、これらの第三者には十分な情報セキュリティ対策がない可能性がある。さらに、第三者サービス提供者がプライバシーや安全に関する義務を履行できなかった場合、損害賠償を受ける権利があるかもしれませんが、どの賠償も私たちの損害を補うのに十分ではないかもしれません。あるいはそのような賠償を取り戻すことができないかもしれません。私たちのほとんどの従業員は遠隔作業をして、私たちの情報技術システムとデータのリスクを増加させます。従業員は私たちのオフィスやネットワークの外でネットワーク接続、コンピュータ、設備を使用して、家で、途中、公共の場所で働くことを含むからです。さらに、我々の敏感な情報にアクセスするモバイルデバイスの一般的な使用は、セキュリティイベントのリスクを増加させる。
将来的または過去のビジネス取引(例えば、買収または統合)は、我々のシステムが、買収または統合エンティティのシステムおよび技術に存在する脆弱性の負の影響を受ける可能性があるので、より多くのネットワークセキュリティリスクおよび脆弱性に直面する可能性がある。また，これらの買収や統合されたエンティティを職務調査する際に発見されなかったセキュリティ問題が発見される可能性があり，会社を我々の情報技術環境やセキュリティ計画に統合することは困難である可能性がある.
我々の情報技術システムは，我々の遠隔作業環境における情報技術システムと，我々が依存する第三者の情報技術システムを含み，過去に存在し，変化する脅威を受けやすい可能性がある.これらの脅威は一般的であり、増加し続けており、従来の“ハッカー”、脅威行為者、“ハッカー行動派”、組織的犯罪脅威行為者または内部非行者、人員(例えば、窃盗、誤りまたは乱用)、複雑な民族国家および民族国家によって支持される行為者のような様々な源から来ている。これらの脅威には、社会工学攻撃、悪意コードまたはマルウェア、不正侵入、サービス拒否攻撃、人員不正行為またはエラー、恐喝ソフトウェア攻撃、サプライチェーン攻撃、ソフトウェア脆弱性、コンピュータウイルス、サーバ障害、ソフトウェア、ハードウェアまたはデータセンター障害、データまたは他の情報技術資産の損失、自然災害、テロ、戦争、電気通信および電子故障、ならびに人工知能または人工知能増強または促進の攻撃、および他の同様の脅威が含まれるが、これらに限定されない。特に，恐喝ソフトウェア攻撃はますます一般的かつ深刻になっており，運営の深刻な中断，データや収入損失，名声被害，資金流用を招く可能性がある。もし私たちがそのような攻撃に遭遇した場合、恐喝支払いは恐喝ソフトウェア攻撃の負の影響を軽減するかもしれないが、私たちはそのような支払いを望まないか、または支払うことができないかもしれない。例えば、適用された法律または法規によってそのような支払いが禁止されている。同様に、サプライチェーン攻撃および臨床試験サイトおよび規制および衛生当局に対する攻撃は、頻度および重症度が増加しており、我々のサプライチェーンまたは第三者パートナーサプライチェーンにおける第三者およびインフラ、または臨床試験サイトおよび規制および衛生当局のインフラおよびインフラが損なわれていないこと、または利用可能な欠陥や脆弱性が含まれていないことを保証することはできず、これらの欠陥または脆弱性は、私たちの情報技術システムまたは私たちおよび私たちに提供されたサービスをサポートする第三者情報技術システムを破壊または中断させる可能性がある。例えば、2024年2月、臨床試験データを処理するサービスプロバイダは、限られた期間にわたってサービスプロバイダのいくつかの情報システムが利用できないセキュリティイベントを経験する。我々と共有しているサービスプロバイダの法医学調査結果から，この事件はわれわれ，われわれの臨床試験あるいは臨床試験参加者に実質的な影響を与えていないと考えられる。別の例として、2024年3月、私たちは、私たちの限られた数のイギリス人とGeron UK Ltd.の取締役のための個人データを処理する別のサービスプロバイダに関するセキュリティイベントを知った。サービスプロバイダが法医学調査を行った後、サービスプロバイダは、関連する特定のデータまたはイベントの影響を特定しないことを通知した。私たちはこの事件が私たちに実質的な影響を与えていないと考えているが、高度な慎重さから、イギリス情報専門家事務室に通知を提出し、その事件を影響を受ける可能性のある人員や役員に通知した。このようなまたは同様のイベントまたは脅威は、臨床試験データまたは情報、知的財産権、独自のビジネスデータ、および個人データのような敏感な情報の不正、不正または意外な損失、破損、アクセス、修正、破壊、変更、取得または開示をもたらす可能性がある。私たちは、私たちの業務の修正が必要かもしれないことを含む、このようなセキュリティ事件を防止しようとするコストが高いかもしれません。私たちの情報技術システムを保護し、脆弱性を識別し、救済するためのセキュリティ対策、政策、プログラムを実施していますが、このような措置は、私たちのシステムと情報を完全に実施、遵守、または成功的に保護することができないかもしれません。私たちは大量の資源を費やしたり、私たちの業務活動(私たちの臨床試験活動を含む)を修正したりして、安全事故を防止しようとするかもしれない。我々は将来，我々の情報技術システムにおける脆弱性を発見できないかもしれないが，これらの脅威や技術はつねに変化し，性質が複雑であり，セキュリティイベント発生後に検出される可能性がある.私たちはまたセキュリティホールに遭遇する可能性があり、このような抜け穴は長い間発見されないかもしれない。確かであっても，攻撃者がツールを多く使用しているため，十分な調査や修復ができない可能性がある
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法医学的証拠の発見を回避し、発見され、除去または混同することを目的とした技術。取り返しのつかない高いリスクや深刻な抜け穴は私たちの業務に重大な危険をもたらすだろう。
もし私たちまたは私たちが依存している第三者が違反を経験したり、違反を経験したりすれば、私たちは不利な結果を経験するかもしれない。これらの結果には、政府の法執行行動(例えば、調査、罰金、処罰、監査および検査)、私たちの商業化および開発作業の中断、敏感なデータ処理の中断または制限(これは、規制の承認を得ることができないか、または私たちがデータを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある)、名声損害、訴訟(集団訴訟クレームを含む)、賠償義務、負の宣伝、経済損失、およびその他の損害が含まれる可能性がある。さらに、このような違反は違反を公開的に通知する必要があるかもしれない。このような開示は費用が高く、そのような要求を開示または遵守しないことは悪い結果をもたらすかもしれない。
セキュリティ事件を経験することに加えて、第三者は、公共ソース、データ仲介人、または他の方法から、私たちの組織に関する競争の敏感な詳細を漏洩し、私たちの競争優位性または市場地位を破壊するために使用される可能性がある私たちに関する敏感な情報を収集、収集、または推定することも可能である。さらに、当社の従業員、人員、またはサプライヤーが生成的人工知能技術を使用しているか、またはそれに関連しているため、会社の敏感な情報が漏洩、開示、または漏洩する可能性がある。
我々が関係者と締結した多くの契約には，敏感な情報の保護に関する義務が含まれており，契約違反によりこれらの利害関係者がクレームをつける可能性がある.私たちの契約における責任制限が強制的または十分であること、または私たちのデータプライバシーおよびセキュリティ義務に関連する責任、損害、またはクレームから私たちを保護することは保証されない。また、データセキュリティ違反や全体ネットワークセキュリティに関する有効な内部会計制御を維持できず、タイムリーかつ正確な財務諸表を作成する能力に影響を与える可能性があり、規制機関の審査を受ける可能性がある。
私たちの企業資源計画や他の情報システムの実施やアップグレードに成功しなければ、私たちの業務や経営結果は不利な影響を受ける可能性があります。
当社は、当社の業務運営をより良く管理するために、新しいまたは強化された企業資源計画(ERP)および他の業務システムを定期的に実施またはアップグレードします。新しいビジネスプロセスや情報システムを実施またはアップグレードするには、大量の人員、訓練、財政資源を投入し、私たちの業務運営にリスクをもたらす必要があります。ERPおよび他の情報システムの改善に成功していない場合、またはこれらのシステムを実施する上で遅延や困難が発生した場合、予想される生産性向上やコスト効果を達成できない可能性があり、私たちは私たちの業務を効率的に管理する際に運営困難および挑戦に遭遇する可能性があり、これらはすべて品質問題、名声損害、市場と収入機会の喪失、および他の方法で私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
例えば、私たちは現在、業務や財務報告の管理を支援するために、新しい企業資源計画や他の情報システムを実施しています。このプロジェクトは、資本と人的資源の投資、私たちのビジネスプロセスの再設計、および多くの従業員の注意を必要とし、継続する可能性があり、そうでなければ、彼らは私たちの業務の他の側面に集中するだろう。このような移行に固有のコストおよびリスクは、業務連続性中断、行政および技術的問題、販売中断または遅延、支出超過、サプライヤーおよび従業員への支払い遅延、およびデータ移行問題を含むことができる。これらの問題を適切に解決または緩和しなければ、コスト増加や資源移転を招き、私たちの運営実績や効率的な業務管理能力に悪影響を及ぼす可能性がある。また、企業資源計画システムを計画的に効率的に実施していない場合や、企業資源計画システムが予想通りに動作していない場合には、財務報告の内部統制の有効性に悪影響を受ける可能性がある。
私たちは厳格で変化しているアメリカと外国の法律、法規、規則、契約義務、業界基準、政策、その他のデータプライバシーとセキュリティに関する義務の制約を受けています。私たちが実際にまたはそのような義務を履行できなかったことは、規制調査または行動、訴訟、罰金および処罰、私たちの業務運営中断、名声損害、収入および利益損失、および他の不利な業務影響をもたらす可能性があると考えられている。
通常のビジネスプロセスでは、独自および機密の商業データ、商業秘密、知的財産権、臨床試験参加者データ、および他の敏感な第三者データを含む個人データおよび他の敏感なデータを処理する。したがって、私たちは、連邦、州、地方および外国の法律、法規、ガイドライン、業界基準、外部および内部プライバシーおよびセキュリティポリシー、契約、および他の個人データ処理を管理する義務など、多くのデータプライバシーおよびセキュリティ義務の影響を受けたり、影響を受けたりします。これらの義務は変わるかもしれないし、異なる解釈があり、異なる法域や紛争で一致しない可能性がある。世界のデータ保護構造は急速に変化しており、予測可能な未来には、実施基準と法執行のやり方は依然として不確定である可能性がある。このような変化は私たちの業務に不確実性をもたらす可能性がある；私たちまたは私たちの協力者、サービスプロバイダ、および請負業者が特定の司法管轄区域で個人データを収集、保存、送信、使用、および共有する能力に影響を与える；私たちの契約におけるより重い義務を受け入れる必要がある；責任を招く；または追加コストをもたらす。これらの義務は、私たちの情報技術、システムおよび実践、ならびに個人データを処理する任意の第三者を代表する情報技術、システム、および実践を変更する必要があるかもしれません。しかも、このような義務は私たちが私たちのビジネスモデルを変えることを要求するかもしれない。
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米国以外では、ますます多くの法律、法規、業界標準がデータプライバシーとセキュリティに適用されている。例えば，EUの一般データ保護条例(GDPR)(EU)2016/679，あるいはEU GDPRは，個人データの処理に厳しい要求をしている。EU GDPRによると、政府規制機関は一時的または最終的にデータ処理を禁止する可能性があり、違反が発生した場合は罰金を科す。
さらに、データの局所化要求や国境を越えたデータストリームの制限により、個人データをヨーロッパ経済地域および他の司法管轄区域から米国または他の国/地域に移転することができない可能性がある。ヨーロッパ経済区と他の司法管轄区はすでに法律を公布し、データの現地化或いは個人データの他の国への移転を制限することを要求している。特に，欧州経済圏やイギリスは，米国や他のプライバシー法が不十分と考えられている国への個人データの転送に大きな制限を与えている.他の司法管轄区域はそのデータ現地化と国境を越えたデータ転送法に対して類似の厳格な解釈を行う可能性がある。現在、欧州経済地域とイギリスの標準契約条項、イギリスの国際データ移転協定/付録、EU−米国データプライバシー枠組みおよびそのイギリス拡張(自己認証遵守を許可し、この枠組みに参加する関連米国組織への移行を可能にする)には、法律に従って個人データを欧州経済地域やイギリスから米国に移転するための様々なメカニズムがあるが、これらのメカニズムは法的挑戦を受けている。私たちがこれらの措置によって個人データを合法的にアメリカに移すことができる保証はありません。個人データをヨーロッパ経済地域、イギリスまたは他の司法管轄区域から米国に合法的に移転する方法がなければ、あるいは合法的な移転の要求が重すぎる場合、私たちの業務中断や降格を含む深刻な不利な結果に直面する可能性があり、巨額の費用で私たちの業務の一部または全部またはデータ処理活動を他の司法管轄区(例えば、ヨーロッパ)に移転する必要があり、規制行動のリスク、巨額の罰金と処罰、データやパートナーとの協力を移転することができません。サプライヤーや他の第三者、および私たちの業務を経営するために必要な個人データの処理または移転を禁止する禁止令。一部の欧州経済区監督管理機関は企業が個人データを欧州経済区に移転することを阻止しており、その原因は同社がGDPRの越境データ移転制限に違反した疑いがあるからである。
同様に、米国では、データプライバシーやセキュリティに関する新たな提案された法律、法規、業界基準が継続されることが予想されます。例えば、HITECHによって改訂されたHIPAAは、個人が健康データを識別することができるプライバシー、セキュリティ、および伝送に具体的な要求を出しています。また、2020年に“カリフォルニアプライバシー権法案”(CPRA)で改正された2018年の“カリフォルニア消費者プライバシー法”(California Consumer Privacy Act)を総称してCCPAと呼び、この法案を適用する企業に義務を課している。これらの義務は、プライバシー通知において特定の開示を提供し、その個人データに関連するいくつかの権利をカリフォルニア州住民に提供することを含むが、これらに限定されない。CCPAは規定を守らない行為に法定罰金を科すことを許可する。CCPAは臨床試験データの限られた例外を含むが、予測可能な未来には、CCPAの実施基準と法執行実践は依然として不確定である可能性がある。また，CPRAはCPRAを実施·実行するためにカリフォルニア州プライバシー保護局を設置しており，法執行行動のリスクを増加させ，企業代表や従業員の個人情報に適用される可能性がある。他の州でもデータプライバシーと安全法が公布された。例えば，バージニア州では消費者データ保護法が可決され，コロラド州ではコロラド州プライバシー法が成立し，両法案ともCPRAとは異なり，2023年に施行された。もし私たちが新しいデータプライバシーとセキュリティ法律の制約を受けたら、州レベルでも他のレベルでも、私たちの法執行行動に対するリスクが増加するかもしれません。私たちは追加的な義務の制約を受ける可能性があり、私たちに行動できる個人または実体の数が増加する可能性があります。
我々の従業員や人員は生成的AI技術を用いて彼らの仕事を実行し，生成的AI技術における個人データの開示と使用は様々なプライバシー法や他のプライバシー義務に制約されている.各国政府は生成的人工知能をより多くの法律によって規範化することができ、より多くの法律によって規範化されるかもしれない。私たちがこの技術を使用することは追加的なコンプライアンス費用、規制調査と行動、そして訴訟につながるかもしれない。もし私たちが生成的人工知能を使用できなければ、それは私たちの業務効率を低下させ、競争の劣勢を招くかもしれない。
データプライバシーやセキュリティ法律に加えて、契約上、業界組織が採用している業界基準によって制約される可能性があり、将来的にはこのような義務によって制約される可能性があります。私たちはまた、データプライバシーやセキュリティに関する他の契約義務の制約を受ける可能性があり、これらの義務を守る努力は成功しないかもしれません。データプライバシーおよびセキュリティに関連するいくつかの認証または自律原則を遵守するなど、プライバシーポリシー、マーケティング材料、および他の声明を発表することができます。もしこのような政策、材料、または声明が私たちの接近に欠陥があることが発見された場合、透明性の欠如、詐欺的、不公平または不実であれば、私たちは調査、規制機関の法執行行動、または他の不利な結果を受けるかもしれない。
私たちは未来に適用されるデータプライバシーとセキュリティ義務を守ることができなかったか、または守られなかったとみなされる可能性がある。また、最大限のコンプライアンス努力をしているにもかかわらず、私たちが依存している人や第三者がこのような義務を履行できなければ、コンプライアンスを成功させることができない可能性があり、これは私たちの業務運営やコンプライアンス状況に悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちまたは私たちが依存している第三者がデータのプライバシーとセキュリティ義務を解決または遵守できなかったと思われた場合、私たちは深刻な結果に直面する可能性がある。これらの結果は、政府の法執行行動、訴訟、追加の報告要件および/または監視、個人データの処理を禁止すること、個人データの廃棄または使用を命令すること、および会社の役人を監禁することを含むことができるが、これらに限定されない。このような事件は、関連する臨床試験を含む、私たちの業務運営中断または中断、関連する臨床試験を含む、私たちの名声、業務または財務状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。個人データを処理できないか、またはいくつかの司法管轄区域で運営されていること、RYTELOの開発を継続するか、またはそれを商業化する能力が限られていること、任意のクレームまたは調査のために時間と資源をかけて弁護すること、否定的な宣伝、または私たちの業務の修正または再構成を含む。さらに、私たちまたは私たちのサプライヤーが情報を取得する臨床試験参加者または研究対象、および私たちとこの情報を共有するプロバイダは、契約上、私たちの情報の使用および開示能力を制限する可能性がある。
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私たちの普通株式や財務報告に関連するリスク
歴史的に見ると、私たちの株価の変動は大きく、あなたの投資は値下がりするかもしれません。
歴史的に見ると、私たちの株価は非常に不安定だった。2014年7月1日から2024年6月30日までの間、私たちの株式取引価格は最高1株6.38ドル、最低1株0.89ドルだった。2023年7月1日から2024年6月30日までの間に、株価は1株5.09ドルの高値と1.74ドルの安値との間で変動した。私たちの普通株の重大な市場価格の変動は多種の要素によるもので、将来は影響を受ける可能性があります
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私たちの定款、定款、およびデラウェア州法律の条項は、私たちの潜在的な買収要約を抑制する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格に悪影響を与える可能性があり、および/または私たちの普通株式保有者が彼らが買収と買収する可能性があると考えている積極的な面から利益を得ることを阻止するかもしれない。
私たちの定款文書と定款の条項は、第三者が私たちの支配権を得ることを難しくし、以下の条項を含む私たちの経営陣の変化を阻止する可能性があります
さらに、当社の登録証明書は、当社の取締役会が最大3，000，000株の非指定優先株を発行し、株主のさらなる投票や行動を必要とすることなく、これらの株の権利、特典、特権、制限を付与または導入することを決定または変更します。優先株の発行は、我々の株主がさらなる行動をとることなく、支配権取引の変更を延期または阻止する可能性がある。したがって、私たちの普通株の市場価格は不利な影響を受けるかもしれない。
将来的に、私たちが発行した優先株が配当金や清算、解散または清算の際に私たちの普通株より優先している場合、または私たちが発行した優先株が投票権を持ち、私たちの普通株の投票権を希釈した場合、私たちの普通株保有者の権利や私たちの普通株の市場価格は悪影響を受ける可能性がある。
デラウェア州の法律の条項は、私たちへの潜在的な買収要約を抑制したり、私たちの商業合併を阻止したりする可能性もあります。また、幹部と個人解散費協定を締結し、いずれも潜在的な購入者により高い価格の支払いを要求する可能性がある全社範囲の解散費計画を策定した。これらの条項は、全体的にも個別であっても、これらのタイプの取引からより高い投資収益率を達成する可能性があることを含む、私たちの普通株の保有者が買収と買収と考えられる積極的な側面から利益を得ることを阻止するかもしれない。
私たちの改正および再記述された定款における独占裁判所条項は、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者または従業員、またはそのようなクレームを引き起こす任意の発行の引受業者と紛争したときに有利な司法フォーラムを得る能力を制限する可能性があり、これは、そのようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。
我々が代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所(または、デラウェア州衡平裁判所に主題管轄権がない場合のみ、デラウェア州域内に位置するどの州裁判所でも、またはこのような州裁判所が主題管轄権を持たない場合のみ、デラウェア州連邦地方裁判所)が以下の唯一かつ独占的なフォーラムとなるであろう
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また、証券法第22条は、連邦裁判所及び州裁判所は、改正された“1933年証券法”又は“証券法”又はその下の規則及び条例により生じる任意の義務又は責任を執行するために提出されたすべてのクレームに対して同時管轄権を有すると規定されている。私たちの改正と重述の付例規定は、法律によって許容される最大範囲内で、アメリカ合衆国連邦地域裁判所は、証券法または連邦フォーラム条項に基づいて提起された訴訟根拠を解決する任意の訴えを解決するための独占的フォーラムとなり、その訴えにおいて指名された任意の被告に対して提起されたすべての訴訟根拠を含む。疑問を生じないために、本条文は、吾等、吾等の上級職員及び取締役、任意の株式引受業者、及び任意の他の専門実体(その専門が当該者又は実体になされた声明を許可し、目論見の基礎となる文書の任意の部分を準備又は証明した)に恩恵を受け、本条文を強制的に執行することができるようにすることを目的としている。連邦フォーラム条項の適用は、私たちの株主が“証券法”を実行するために生じるいかなる義務や責任のために提起された訴訟は連邦裁判所で提起されなければならないことを意味し、州裁判所で提起することはできず、私たちの株主は連邦証券法とその下の規則と法規の遵守を放棄することはできない。
デラウェア州裁判所はこのような選択の裁判所条項が表面的に有効であることを確定しているが、いくつかの州初審裁判所はこれらの条項を実行し、証券法のクレームを主張する訴訟は連邦裁判所で提起しなければならないと要求しているが、控訴裁判所がこれらの条項の執行可能性を確認する保証はなく、株主は依然として専属裁判所条項が指定された場所以外の場所でクレームを提出することを求めることができる。このような状況で、私たちは私たちが改正して再説明した定款における独占フォーラム条項の有効性と実行可能性を強力に主張したい。これは、他の管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する多くの追加費用を必要とする可能性があり、これらの費用は株主が負担する可能性があり、これらの規定が当該他の司法管轄区域の裁判所によって実行される保証はない。
任意の個人または実体が私たちの任意の証券を購入または他の方法で買収または保有する任意の権益は、連邦フォーラム条項を含む我々の規約における独占フォーラム条項を通知し、再記述することに同意したとみなされなければならない。これらの条項は、司法裁判所において、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者または他の従業員、または私たちの株主、またはそのようなクレームの発行を引き起こす任意の引受業者と紛争を引き起こすと考える株主のクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、そのようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。さらに、裁判所が私たちの別例に含まれる専属裁判所条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の司法管轄区域でそのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは私たちの業務および財務状況に重大で不利な影響を与える可能性がある。
予測可能な未来に、私たちは私たちの普通株に現金配当金を支払うつもりはない。
私たちは予測可能な未来に私たちの普通株に現金配当金を支払わないと予想する。いかなる現金配当金の支払いは私たちの財務状況、経営結果、資本要求、その他の要素に依存し、私たちの取締役会が適宜決定します。しかも、私たちのローン協定条項は私たちが配当金を支払うことを禁止して、未来のどんな債務協定も私たちが配当金を支払うことを阻止し続けるかもしれない。したがって、予測可能な未来には、私たち普通株の資本付加価値(あれば)が私たちの株主の唯一の収益源になるだろう。
著者らの従業員、独立請負業者、主要な研究者、臨床試験場所、契約研究組織、コンサルタント或いはサプライヤーは法規基準と要求を遵守しないことを含む不当な行為或いはその他の不当な活動に従事する可能性がある。
私たちは、私たちの従業員、独立請負業者、主要な調査者、臨床試験場所、CRO、コンサルタント、またはサプライヤーが詐欺的または他の不法活動に従事する可能性があるリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、意図的、無謀、および/または不注意な行為、またはFDAまたは同様の国際規制機関に規定された不正活動を開示すること、真実、完全かつ正確な情報の報告を要求する法律、製造基準、医療詐欺および法律法規の乱用、または財務情報またはデータを真に、完全かつ正確に報告することを要求する法律を含む可能性がある。具体的には、医療業界の販売、マーケティング、および商業配置は、詐欺、リベート、自己取引、および他の乱用を防止するための広範な法律法規によって制限されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。
これらの法的制約を受けた活動はまた、臨床試験中に得られた情報の不適切な使用または虚偽陳述、または私たちの非臨床研究または臨床試験において詐欺的データを作成することに関連し、これは規制制裁と私たちの名声が深刻な損害を受ける可能性がある。私たちは、常に私たちの従業員や第三者の不正行為を識別し、阻止できるわけではありません。私たちがそのような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できないか、またはそのような法律や法規に準拠していないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができない可能性があります。また、私たちは、起きていなくても、このような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があるというリスクに直面している。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、以下のように私たちの業務、財務状況、運営結果、または将来性に悪影響を及ぼす可能性がある
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2002年のサバンズ·オキシリー法第404条の規定に従って効果的な内部統制を実現·維持できなければ、我々の業務や株価に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
2002年サバンズ-オキシリー法404条、または404条は、財務報告書のための適切な内部統制構造および手続きの確立と維持を要求している。私たちの10-K表年次報告書は、財務報告の内部統制の有効性に対する経営陣の年間評価を含まなければならず、私たちが発見した財務報告の内部統制の任意の重大な弱点を開示することを含まなければならない。また、私たちの独立公認会計士事務所は、財務報告の内部統制に対する私たちの有効性について毎年意見を提供しなければならない。
第404条の要求は持続的であり、今後数年間にも適用される。私たちは、業務の発展に伴い、私たちのRYTELOの商業化に関する制御を含む財務報告の内部統制が引き続き発展すると予想している。我々は引き続き内部制御プログラムの改善に取り組んでいるにもかかわらず、404条の要求に遵守することを確保するために、我々の財務報告内部統制を勤勉かつ積極的に検討し続けるが、どの制御システムも、設計、動作、評価がどのように良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、その目標が達成されることを保証する。また、我々は現在、業務や財務報告の管理を支援するために、新たな企業資源計画や他の情報システムを実施している。しかしながら、実施中に制御措置を変更することは無効である可能性があるリスクが増加し、企業資源計画システムは従業員に追加の負担を与え、企業資源計画システムの下で効率的に動作するために、我々のプロセスを学習および調整させる可能性がある。企業資源計画システムが予想通りに動作していない場合、財務報告の内部統制に対する私たちの有効性は否定的な影響を受ける可能性がある。したがって、重大な弱点や重大な欠陥が今後存在しないか、発見されないことを保証することはできません。特に遠隔作業員にますます依存していることを考慮してください。重大な弱点または他の重大な欠陥が発生した場合、これらの弱点または欠陥は、私たちの経営結果の誤った陳述、私たちの財務諸表の再記述、私たちの株価の下落、または私たちの業務、名声、経営結果、財務状況、または流動性に対する他の重大な悪影響をもたらす可能性がある。
私たちまたは私たちの顧客に不利な税金法律または法規の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
新しい収入、販売、使用、消費税、または他の税金法律、法規、規則、法規または条例は随時公布される可能性があり、これは私たちの国内と海外の販売と収益の税収処理に影響を与える可能性がある。どんな新しい税金も、私たちの国内と国際業務運営と私たちの業務と財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、既存の税金法律、法規、規則、法規または条例は、私たちに解釈、変更、修正、または適用される可能性がある。米国国税局や他の税務機関の将来のこのような立法の指導は私たちに悪影響を及ぼす可能性があり、このような立法のいくつかの側面は将来的に廃止または修正される可能性があり、これは私たちに悪影響を及ぼすかもしれない。例えば、2022年の“インフレ低減法案”には、ある大企業の帳簿収入に対する最低税率の徴収や、会社がこのような株を買い戻したある会社の株の買い戻しに消費税を徴収することなど、米国連邦会社の所得税に影響を与える条項が含まれている。
会社税率の変化、私たちの米国業務に関連する繰延税項純資産の現金化、他の国/地域からの収益の課税、費用の控除、または将来の税制改革立法は、私たちの繰延税金資産の価値に大きな影響を与える可能性があり、現在または将来の納税年度に重大な使い捨て費用を発生させ、将来の米国税費を増加させる可能性がある。例えば、2022年1月1日に施行された2017年減税·雇用法案によると、研究·実験費用は税収目的で資本化され、米国内で行われた研究活動は5年以内に償却され、米国国外で行われた研究活動は発生年ではなく15年以内に償却されなければならない。この条項が国会で改正されたり廃止されたり、米国財務省が規制を発表してその適用範囲を縮小しない限り、私たちの将来の納税義務が増加する可能性があり、これは私たちの経営業績を損なう可能性があります。この条項の影響は，我々が生成した研究や実験費用の金額，これらの減額を活用するのに十分な収入を得ているかどうか，米国内や海外で我々の研究や実験活動を行っているかどうかを含む複数の要因に依存するであろう.
私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません。
我々の純営業損失の繰越は、2018年1月1日までに開始された納税年度によるものであり、満期時には使用されない可能性があり、将来の所得税負債を相殺するためにも利用できません。また、米国の現行の連邦所得税法によると、2017年12月31日以降の課税年度に発生した連邦純営業損失は無期限に繰り越すことができるが、このような連邦純営業損失の控除額は課税収入の80%を超えてはならない。改正後の1986年の国内税法第382条と383条、および州法の相応条項によると、ある会社が“所有権変更”を経験した場合、通常は3年間の株式所有権の累計変化が50ポイントを超える(価値で計算する)と定義され、同社は変更前の純営業損失の繰越とその他の変更前の税収属性(例えば研究·開発税収控除)の能力を利用する
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その変動後の課税所得額または税額は限られている可能性がある。私たちの株式所有権の変化、その中のいくつかは私たちの制御範囲内ではなく、すでに原因や他の未来の変化が所有権の変化を招く可能性があります。制限が適用されれば、今後の国内純営業損失と税収控除の一部の使用が制限される可能性があり、一部の繰越は将来の所得税負債を減らすために使用できる前に満期になる可能性があり、これは私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。州レベルでは、一定期間使用を一時停止したり、他の方法で純営業損失の繰越を制限したりする可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。各州が米国の現行の連邦所得税法をどの程度遵守するかも定かではない。
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第二項株式証券の未登録販売、収益の使用、 発行者と株式証券を購入します
ない。
項目3.高級証券違約
ない。
プロジェクト4.鉱山安全開示
該当しない。
項目5.その他の情報
ない。
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項目6.展示品
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引用で法団として成立する |
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展示品 |
説明する |
展示品 |
保存する |
提出日 |
書類番号. |
31.1+ |
2024年8月8日2002年“サバンズ-オキシリー法案”302(A)節で可決された13 a-14(A)条の規則に基づく最高経営責任者証明書。 |
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31.2+ |
2024年8月8日2002年“サバンズ-オキシリー法”第302(A)節で可決された第13 a-14(A)条に規定する首席財務官証明書。 |
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32.1+ |
米国法第18編第1350条に基づいて発行された最高経営責任者証明書によると、この条項は“2002年サバンズ-オックススリー法案”第906条に基づいて可決され、期日は2024年8月8日である |
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32.2+ |
米国法第18編第1350条に基づいて発行された首席財務官証明書によると、この条項は、2024年8月8日の2002年の“サバンズ·オックススリー法案”第906条に基づいて可決された |
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101 |
登録者が2024年6月30日までのForm 10-Q四半期報告書にiXBRL形式で作成した資料には、(I)2024年6月30日と2023年12月31日までの簡明総合貸借対照表、(Ii)2024年6月30日および2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の簡明総合経営報告書と全面損失表、(Iii)2024年6月30日および2023年6月30日までの3ヶ月の株主権益簡明総合報告書、(Iv)2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の簡明現金流動表がある。2024年と2023年および(5)簡明な連結財務諸表を付記する。 |
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104 |
表紙インタラクティブデータファイル （ インライン XBRL ドキュメントに埋め込まれます ）) |
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+同封のアーカイブ。
*本Form 10-Q四半期報告に添付されている証明表32.1および32.2は、米国証券取引委員会に提出されたものとみなされず、参照によって、1933年の証券法(改訂本)または1934年の“証券取引法”(改訂版)に従って提出された任意の文書(本Form 10-Q表の日付の前または後に提出されたものにかかわらず)、そのような文書に含まれる任意の一般的な登録言語に含まれてはならない。
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署名
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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GERON 株式会社 |
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日時 ： 2024 年 8 月 8 日 |
投稿者： |
/ s / ミシェル · ロバートソン |
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MICHELLE ROBERTSON |
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財務担当エグゼクティブバイスプレジデント、最高財務責任者および財務担当者 （ 正式承認役員および最高財務経理責任者 ） |
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