別紙99.1

Ocugenは、2024年第2四半期の決算に関するビジネスアップデートを提供します

電話会議とウェブキャスト今日の午前8時30分（東部標準時）

•OCU400の第3相ライムライト臨床試験では、積極的に患者に投与しています

•OCU410の安全性と有効性の暫定データは今年後半に発表される予定です

•OCU400の拡張アクセスプログラムが承認されました

•引受付き普通株式公開による3,260万ドルの純現金

ペンシルバニア州マルバーン、2024年8月8日（GLOBE NEWSWIRE）— 新しい遺伝子・細胞療法、生物製剤、ワクチンの発見、開発、商品化に注力するバイオテクノロジー企業であるOcugen, Inc.（Ocugen or the Company）（NASDAQ：OCGN）は本日、2024年第2四半期の決算と事業最新情報を報告しました。

「2024年の前半は、網膜色素変性症（RP）のOCU400第3相臨床試験での患者への投薬や、地理的萎縮（GA）の治療を目的としたOCU410 Armada臨床試験の第2相への移行など、当社の修飾遺伝子治療プラットフォームにとって大きな成果をもたらしました」と、会長、最高経営責任者、共同のシャンカール・ムスヌリ博士は述べました。Ocugenの創設者。「これらの有意義なマイルストーンにより、効果的な治療法の選択肢を切実に必要としているRP（米国とヨーロッパでは30万人）とGA（米国とヨーロッパでは200〜300万）の患者に、生涯にわたる潜在的な1回限りの治療を提供することに近づきました。これらとすべての臨床試験を順調に進めるためにたゆまぬ努力をしてくれたOcugenチームに感謝します。」

OCU400第3相試験のサンプルサイズは150人です。一方の群にはRHO遺伝子変異のある75人の参加者がいて、もう一方の群にはRPに関連する他のいくつかの遺伝子のいずれかに変異を持つ75人の参加者がいます。輝度依存ナビゲーション評価（LDNA）は、この研究の主要評価項目です。この評価では、参加者は、以前の第3相臨床試験で使用された運動性測定よりも感度が高く特異的な視覚機能の測定となる障害物コースをナビゲートします。第3相ライムライト試験では、治療群と未治療群で、治験眼でベースラインから少なくとも2ルクス（光）レベルの改善を達成した反応者の割合に焦点を当てます。RHO変異の患者を含め、第1/2相臨床試験で治療を希望する患者の60％以上が、第3相で定められた回答者基準を満たしています。RPの1つの突然変異を治療する唯一のFDA承認製品のフェーズ3モビリティテストの反応率は 52% でした。フェーズ3の試験は、回答率が 50% と仮定すると 95% を上回ります。

最近、FDAは、18歳以上の成人RP患者を治療するためのOCU400拡張アクセスプログラム（EAP）を承認しました。これは、突然変異に関係なくRP患者を治療する史上初の遺伝子治療候補であり、EAPが承認されました。EAPは、この新しい修飾遺伝子療法の遺伝子にとらわれない作用機序をさらにサポートします。

新しい修飾遺伝子治療は、複数の遺伝性網膜疾患だけでなく、乾性加齢性黄斑変性症（dAMD）など、何百万人もの患者が罹患している失明の多因子原因にも対処できる可能性があります。OCU410とOCU410stは、それぞれDaMDとスターガルト病に続発する地理的萎縮症の治療を目的としています。これらの修飾遺伝子治療は、RORA（RAR関連孤児受容体A）と呼ばれる核内ホルモン受容体遺伝子を活用して、網膜下注射を1回行うだけで、生涯にわたって1回限りの治療法となる可能性があります。

OCU410は、dAMDの病因に関係する複数の経路に対処するように特別に設計されており、補体系という1つの経路のみを対象とし、頻繁な硝子体内注射（年間約6〜12回の投与）を必要とし、さまざまな安全上の懸念を伴う現在の治療オプションよりも明らかに有利です。患者の約12％が湿性AMDに進行するなど、さまざまな安全上の懸念があります。OCU410は、1回の網膜下注射で、病気の進行に関連する4つの経路（脂質代謝、炎症、酸化ストレス、補体系）すべてを調節する可能性があります。

OCU410stは、シュタルガルト病の治療薬としてFDAから希少疾病用医薬品指定を受けました。この治療法は承認されておらず、米国とヨーロッパを合わせて約10万人が罹患しています。臨床試験の3番目のコホートは、現在高用量を投与中です。OCU410stは、シュタルガルト病の最初の1回限りの遺伝子治療になる可能性があります。

Ocugenは、長期戦略を推進する戦略的パートナーシップを引き続き追求しており、最も重要なのは、患者がこれらの新しい修飾遺伝子治療に世界中でアクセスできるよう支援することです。2024年のBIO国際大会の期間中、Ocugenは潜在的なパートナーや製薬会社の幹部と話し合い、会社のダイナミックなパイプラインの機会を模索しました。

「Ocugenが6月にラッセル指数に含められたことで、当社のパイプラインの価値がさらに高まり、当社の堅調な成長戦略が認められました」とMusunuri博士は述べました。「このランキングは、長期的な株主価値を実現し、投資コミュニティにおけるOcugenの認知度を高め、株主基盤を拡大するための当社の取り組みを裏付けています。バイオテクノロジーのリーダーとしてのOcugenの地位を固め続けているので、2024年の後半を楽しみにしています。」

2024年6月30日以降、当社は純収入3,260万ドルの普通株式の公募を終了し、予想されるキャッシュランウェイを2025年の第3四半期まで延長しました。このオファリングは、大手生命科学投資家の参加を得て、大手投資信託が主導しました。

眼科遺伝子治療 — 業界初

•OCU400 — Ocugenは、RPの治療を目的としたOCU400第3相ライムライト試験の被験者に積極的に投与しています。第3相試験の投薬が進行中ですが、OCU400は2026年のBLAとMAAの承認目標に向けて順調に進んでいます。

•OCU410 — 2024年7月、オキュゲンは、GAの治療を目的としたOCU410第1/2 Armada臨床試験の第3コホートでの投与が完了したと発表しました。現在までに、第1/2相臨床試験では、9人のGA患者さんが投与されています（低用量、中用量、高用量）。臨床試験の第2相が開始されました。より多くの患者グループを対象に、OCU410の安全性と有効性を評価します。これらの患者は、2つの治療グループ（中用量または高用量）または対照群のいずれかにランダム化されます。

•OCU410st — 現在、研究の用量漸増段階で高用量のOCU410stを投与しています。

再生細胞療法—業界初

•NeoCart® — Ocugenは、十分な資金が得られることを条件として、第3相試験を開始する予定です。

ワクチンのポートフォリオ—ファーストインクラス

•吸入粘膜ワクチンプラットフォーム — NIAIDは今年、OCU500（COVID-19）の第1相臨床試験を開始するためのINDを提出する予定です。Ocugenは、OCU510およびOCU520プラットフォームの開発資金について、関連する政府機関や戦略的パートナーと引き続き話し合っています。

眼科用生物製剤

•OCU200— Ocugenは引き続きFDAと協力して臨床上の地位を高めています。

2024年第2四半期の財務結果

•2024年8月2日に終了した普通株式の引受公募により、3,260万ドルの純現金を受け取りました。

•当社の現金、現金同等物、および制限付現金は、2023年12月31日現在の3,950万ドルに対し、2024年6月30日時点で合計1,600万ドルでした。2024年6月30日の時点で、当社は25740万株の普通株式を発行しています。

•2024年6月30日までの3か月間の総営業費用は1,660万ドルで、研究開発費890万ドル、一般管理費770万ドルが含まれていました。これに対し、2023年6月30日までの3か月間の総営業費用は2,400万ドルで、これには研究開発費1,450万ドル、一般管理費は950万ドルでした。

•Ocugenは、2023年6月30日までの3か月間の普通株式1株あたりの純損失は0.04ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間の普通株式1株あたりの純損失は0.10ドルでした。

電話会議と Web キャストの詳細

Ocugenは本日午前8時30分（東部標準時）に電話会議とウェブキャストを予定しています。決算と最近のビジネスハイライトについて話し合います。Ocugenの上級管理チームが電話会議を主催し、すべてのリスナーが参加できます。準備された発言に続いて質疑応答もあります。

出席者は電話会議またはウェブキャストに参加してください：

ダイヤルイン番号：米国の発信者の場合は（800）715-9871、国際電話者の場合は（646）307-1963

カンファレンス ID: 7453742

ウェブキャスト：Ocugenの投資家向けサイトのイベントセクションで視聴できます

電話会議のリプレイとアーカイブされたウェブキャストは、イベント後約45日間、Ocugenの投資家サイトでご覧いただけます。

Ocugen, Inc. について

Ocugen, Inc. は、健康を改善し、世界中の患者に希望を与える新しい遺伝子および細胞療法、生物製剤、ワクチンの発見、開発、商品化に焦点を当てたバイオテクノロジー企業です。私たちは、独自の知的資本と人的資本を活用した新しい科学的道を切り開き、勇気ある革新を通じて患者の生活に影響を与えています。私たちの画期的な修飾遺伝子治療プラットフォームは、1つの製品で複数の網膜疾患を治療する可能性を秘めています。私たちは、公衆衛生を支援する感染症と、満たされていない医療ニーズに対応する整形外科疾患の研究を進めています。www.ocugen.comで詳細を確認し、XとLinkedInでフォローしてください。

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、Ocugenの臨床プログラムの戦略、事業計画と目標、Ocugenの製品候補の前臨床および臨床開発の計画とスケジュール（治療可能性、臨床上の利点と安全性を含む）、現在進行中の前臨床試験と臨床試験のタイミング、成功、およびデータ発表に関する期待が含まれますが、これらに限定されません。新しい臨床プログラムを開始する能力。Ocugenの財政状態と2025年第3四半期にかけて予想されるキャッシュランウェイ、入手可能なデータの定性評価、潜在的な利益、進行中の臨床試験への期待、規制当局への提出予定および開発スケジュールに関する記述は、リスクと不確実性の影響を受けます。場合によっては、「予測」、「信じる」、「可能性」、「提案」、「続行」、「見積もり」、「予想する」、「期待する」、「計画」、「意図」、「かもしれない」、「できる」、「かもしれない」、「かもしれない」、「かもしれない」、「するだろう」、「すべき」などの用語を使用して、将来の出来事や結果の不確実性を伝える言葉を使うことがあります見た目のステートメント。このような記述は、実際の出来事や結果が現在の予想と大きく異なる原因となる可能性のある多くの重要な要因、リスク、および不確実性の影響を受けます。これには、暫定的、中間的、およびトップラインの臨床試験の結果が最終的な臨床データを示すものではなく、最終的な臨床データとは異なる可能性があるリスクや、進行中の臨床試験で、または既存の臨床試験データをさらに分析した結果、好ましくない新しい臨床試験データが出現する可能性があるというリスクが含まれますが、これらに限定されません。非臨床および臨床のデータと検査では予測できない場合があります後の臨床試験の結果や成功、そしてその臨床試験データは、規制当局などによって異なる解釈や評価の対象となっていること。これらおよびその他のリスクと不確実性は、当社が証券取引委員会（SEC）に提出する四半期報告書および年次報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションに記載されているリスク要因を含め、証券取引委員会（SEC）への年次および定期的な提出書類に詳しく記載されています。このプレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付の時点でのみ述べられています。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、このプレスリリースの日付以降、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新する義務を負わないものとします。

連絡先:

ティファニーハミルトン

AVP、コミュニケーション責任者

Tiffany.Hamilton@ocugen.com

オクジェン株式会社

連結貸借対照表

(千単位)

(未監査)

オクジェン株式会社

連結営業明細書

（千単位、1株あたりの金額を除く）

(未監査)