カタログ表
アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントン D. C. 20549
表：
(マーク·オネル)
本四半期末まで
あるいは…。
移行期間のため 〜
委員会ファイル番号 ：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
（ 国その他の管轄区域 会社や組織) | (税務署の雇用主 識別コード) |
（ 主 要 執行 役 所の 住 所 ） | (郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
同法第12(B)項に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル | 取引コード | 登録された各取引所の名称 | ||
再選択マークは、登録者が、(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求された短い期間内)に、1934年の証券取引法第13節または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す。彼は言いました
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内に(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内に)S−T法規(本章232.405節)405条の規則に従って提出されることを要求する各対話データファイルを電子的に提出したかどうかを示す。彼は言いました
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小報告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大規模データベース加速ファイルマネージャ | ☐ | 加速ファイルマネージャ | ☐ |
☒ | 規模の小さい新聞報道会社 | ||
新興市場と成長型会社 |
新興成長型企業である場合、登録者が、取引所法案第13(A)節に従って提供された任意の新しいまたは改正された財務会計基準を遵守するために、延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示す
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。*はい、違います
登録者の株式数’2024 年 8 月 1 日に発行された普通株式、 1 株当たり 0.0001 ドルの額面価値 ：
カタログ表
シリオへの引用
別の説明がない限り、本四半期報告で言及されている“私たち”、“ヒリオ”、“ヒリオ治療会社”、“当社”および同様の名称は、ヒリオ治療会社およびその合併子会社を指す。ヒリオ治療会社及びその関連標識は、ヒリオ治療会社の登録商標である。本四半期報告Form 10-Qに含まれる他のブランド、名称、商標は、それぞれの所有者の財産である。
前向き陳述に関する注意事項
このForm 10-Q四半期報告書は、米国の1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述を含み、重大なリスクと不確定要素に関連している。歴史的事実に関する陳述を除いて、本四半期報告に記載されている10-Q表のすべての陳述は前向き陳述である。場合によっては、“目標”、“予想”、“信じ”、“考慮”、“継続”、“可能”、“予想”、“予定”、“可能”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“目標”、“将、“またはこれらの語の否定または他の類似用語は、すべての前向き陳述がこれらの識別語を含むわけではないが、これらの識別語を含む。
本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述は、以下のように含まれるが、これらに限定されない
| ● | 私たちは短期的に十分な追加資本を得ることができ、あるいは他の必要な戦略を実施して、私たちが現在経営を続ける能力があるかどうかに対する疑いを軽減することができる |
| ● | 私たちの費用、将来の収入と資本需要の見積もり、そして私たちが現金と現金等価物を使って私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供する能力に対する期待 |
| ● | 著者らの研究開発計画の起動、時間、進展と結果、臨床前研究と臨床試験を含む |
| ● | 私たちの現在および未来の候補製品の潜在的な利点および利点は、現在および将来の候補製品が他のエージェントと組み合わされることに対する私たちの潜在的な利点の信念を含む |
| ● | 私たちの戦略計画は、承認されたら商業化するために、私たちが開発可能な任意の候補製品を開発することです |
| ● | 私たちの候補製品に申請を提出する時間と、私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持する能力があるかどうか |
| ● | 承認されれば、私たちの候補製品の市場受容率と程度 |
| ● | 現在および未来の候補製品の潜在的患者集団および潜在的市場機会の推定 |
| ● | 私たちのビジネス化マーケティング能力戦略 |
| ● | 私たちは製品候補製品の知的財産権保護能力の獲得と維持に期待している |
| ● | 私たちは、私たちのビジネス目標に一致する重大なビジネス潜在力を持つ他の製品、候補製品、または技術を識別することができます |
| ● | 政府の法律法規の影響 |
| ● | 私たちの競争的地位と、私たちの現在または未来の競争相手に関連する発展および予測、ならびに既存またはこれから発売される任意の競争療法への期待 |
| ● | 私たちの競争相手と私たちの産業の発展と関連している |
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カタログ表
| ● | 私たちは協力と戦略的パートナーシップを構築し、維持し、このような計画の予想される利点を実現することができ、私たちとgilead Sciences、Inc.あるいはGileadとのパートナー関係、そして私たちとF.Hoffmann-La Roche Ltd.との臨床協力を含む |
| ● | 私たちはジリッドとの協力のマイルストーン、株式投資、その他の支払いに対する期待 |
| ● | 雇用法案に基づいて新興成長型企業になる時間への期待と |
| ● | インフレを含めた全体的な経済状況の影響。 |
本四半期報告中の10-Q表の任意の前向き陳述は、既知および未知のリスク、不確定性および他の重要な要素に関連する未来のイベントまたは未来の財務表現に対する私たちの現在の見方を反映しており、これらのリスク、不確実性および他の重要な要素は、私たちの実際の結果、表現または成果がこれらの前向き陳述と明示的または暗示する任意の未来の結果、表現または成果と大きく異なる可能性がある。私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。我々は，本Form 10-Q四半期報告に含まれる警告的声明には，特に本Form 10-Q四半期報告第II部1 A項の“リスク要因要約”および“リスク要因”の節で述べた要因が含まれており，これらの要因は，実際の結果やイベントを我々が行った前向き声明と大きく異なる可能性がある.このような不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。私たちの展望的な陳述は、私たちが行う可能性がある任意の未来の買収、合併、処置、合弁、または投資の潜在的な影響を反映しない。
このForm 10-Q四半期報告書と、私たちがこのForm 10-Q四半期報告書で証拠品として提出した文書を完全に読み、私たちの将来の実績、業績、または業績が私たちの予想と大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。法的要求がない限り、私たちは未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を任意の理由で更新または修正する義務がない。
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カタログ表
リスク要因の概要
私たちの業務は多くのリスクに直面しており、これらのリスクを実現すれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来の成長見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような危険は第2部1 A項でより十分な議論がある。本四半期報告表格10-Qにおける“リスク要因”。これらのリスクは以下のリスクを含むが、これらに限定されない
| ● | 私たちの相次ぐ運営赤字は私たちが経営を続けている企業として経営を続ける能力を大きく疑っています。もし私たちが短期的に十分な追加資本を調達できない場合、私たちは将来的に追加コスト削減戦略を実施する必要があるかもしれません。その中には、私たちの運営および研究開発計画に関連する内部および外部コストを延期、制限、減少、または除去することが含まれるかもしれません。 |
| ● | 私たちの業務は現在の候補製品の成功に高度に依存しており、これらの候補製品は開発の初期段階にあり、大量の追加の臨床前と臨床開発が必要であり、その後、規制機関が製品の承認を求め、それを商業化して発売することができる。 |
| ● | 私たちの技術的方法に基づいて候補製品を発見し開発する方法は実証されておらず、ビジネス価値のある製品を開発できるかどうかもわかりません。 |
| ● | 臨床前の発展は不確定である。私たちの臨床前計画は遅延したり、決して臨床試験に入らない可能性があり、これは私たちの適時または根本的に監督管理の承認を得ることができない、あるいはこれらの計画を商業化する能力に悪影響を与え、これは私たちの業務に悪影響を与える。 |
| ● | 私たちは臨床試験の開始、完成、終了、あるいは一時停止の面で重大な遅延に遭遇する可能性があり、これは私たちのコスト増加を招き、私たちの収入を創造する能力を延期または制限し、私たちのビジネスの将来性に不利な影響を与えるかもしれない。 |
| ● | 私たちの候補製品は不良や予期せぬ深刻な副作用を引き起こす可能性があり、その規制部門の承認を延期または阻止し、承認されたラベルの商業イメージを制限したり、上場承認後に重大な負の結果を招く可能性がある(あれば)。 |
| ● | 著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時的な頂線と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。 |
| ● | 私たちは第三者薬と共同で私たちのいくつかの候補製品を開発する予定で、私たちはこのような薬物の安全性、供給、規制状態、あるいは規制承認を限られているか、あるいは全くコントロールしていない。 |
| ● | 生物製品の製造は複雑で、私たちは製造問題に直面し、私たちの開発や商業化計画を遅延させる可能性があります。 |
| ● | 現在および将来のいずれかの第三者契約開発·製造組織(CDMO)に依存するリスクに直面している。例えば，我々が依存するCDMOは規制要求を満たし続けることができない可能性があり，容量が限られている可能性があり，供給中断に遭遇する可能性があり，これらは我々の候補製品の開発や商業化計画に悪影響を及ぼす可能性がある. |
| ● | 私たちは第三者に依存してINDの研究と臨床試験を行い、監督と監督に起用したいです。もしこれらの第三者の表現が満足できなければ、私たちの業務、名声と運営結果を損なう可能性があります。 |
| ● | 私たちは、将来的に第三者との協力、許可、または同様の手配を求め、現在または未来のいくつかの候補製品の研究、開発、商業化を行う可能性がある。もしそのような計画が成功しなければ、私たちはこの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。 |
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カタログ表
| ● | 私たちのいくつかの研究開発と製造活動は第三者CDMOを通じて中国で行われている。我々がこのようなCDMOの能力に依存して重大な中断が発生すれば，我々の業務，財務状況，運営結果に実質的な悪影響を与える可能性がある. |
| ● | 私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。 |
| ● | もし私たちが開発した任意の候補製品や私たちが開発する可能性のある他のノウハウのために特許保護を獲得し、維持することができない場合、または取得された特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は、私たちの候補製品や技術と類似しているか、または同じ製品や技術を開発し、商業化する可能性があり、私たちが開発した任意の候補製品を商業化する能力に成功すれば、私たちの技術は不利な影響を受ける可能性がある。 |
| ● | 私たちは私たちの候補製品に関連する特許権の許可内合意に依存し、将来的に獲得できるかもしれない追加の第三者知的財産権を獲得することができるかもしれない。私たちは、私たちがこれらの許可下の義務を履行できなければ、私たちの業務に重要な権利を失うかもしれない、あるいは私たちの業務運営に必要または重要かもしれない第三者知的財産権を得ることができないかもしれないことを含む、このような依存に関連するリスクに直面している。 |
| ● | たとえ著者らが必要な臨床前研究と臨床試験を完成しても、監督管理の審査過程は高価で、時間と不確定であり、私たちが一部或いはすべての候補製品の商業化の許可を得ることを阻止するかもしれない。そのため、いつ、どの地域にあるか、どの地域であるかを予測することはできず、候補製品を商業化するマーケティング承認を得ることになる |
| ● | 私たちの普通株の価格は過去と将来は私たちの業務関連や関係のない変動の影響を受ける可能性があり、私たち普通株の購入者は価値低下を受ける可能性があります。 |
ヒリオ治療会社に関するその他の情報の可用性
当 社は 、 当社の ウェブサイト を通じて 投資家 や 一般 の人々 と コミュニケーション を取 ることに ご 注意 ください 。www.xiliotx.com） 、 投資家 向け プレゼ ン テーション 、 科学 プレゼ ン テーション 、 米国 証 券 取引 委員会 への 提出 書類 、 プレ ス リリース 、 公開 電話 会議 、 ウェブ キャ スト を含む が これ らに 限定 されない 。X （ @ x ili ot x ） または LinkedIn でも お 問い 合わせ ください 。これらの チャンネル や ウェブサイト に 掲載 する 情報は 、 重要な 情報 とみな される 可能性があります 。その結果 、 投資家 、 メディア 、 その他 当社 に関 心 のある 方 には 、 IR ウェブサイト を含む これらの チャ ネル に 掲載 する 情報を 定期的に 確認 することを 奨励 しています 。この チャ ネ ルの リスト は 、 当社の IR ウェブサイト で 随 時 更新 される 場合があります （ir.xiliotx.com上 記 以外の ソーシャルメディア チャンネル を含む 場合があります 。当 社の ウェブサイト または これらの チャ ネル 、 または 当社の ウェブサイト または これらの チャ ネル から アクセス できる 他の ウェブサイト の コンテンツ は 、 1933 年 証 券 法 （ 改正 ） に 基づ く いかなる 出 願 にも 参照 によって 組み 込まれ ている とは みな されません 。
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カタログ表
目次ページ
ページ | ||
第I部 | 財務情報 | |
第1項。 | 財務諸表(監査なし) | 7 |
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在の連結バランスシート | 7 | |
2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月期 3 ヶ月間の連結営業および包括損失計算書 | 8 | |
2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期における連結株主自主資本計算書 | 9 | |
2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月期連結キャッシュ · フロー計算書 | 11 | |
簡明合併財務諸表付記 | 12 | |
第二項です。 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 25 |
第三項です。 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 38 |
第四項です。 | 制御とプログラム | 38 |
第II部 | その他の情報 | 39 |
プロジェクト1 A | リスク要因 | 39 |
第二項です。 | 未登録株式証券販売と収益の使用 | 107 |
五番目です。 | その他の情報 | 107 |
第6項。 | 陳列品 | 109 |
サイン |
6
カタログ表
第1部-財務情報
項目2.財務諸表
株式会社 XILIO サーラピューティクス
簡明総合貸借対照表
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
| 六月三十日 |
| 十二月三十一日 | |||
2024 | 2023 | |||||
資産 |
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流動資産 |
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現金 · 現金同等物 | $ | | $ | | ||
前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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制限現金 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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他の非流動資産 |
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総資産 | $ | | $ | | ||
負債と株主権益 |
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経常負債 |
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売掛金 | $ | | $ | | ||
発生経費 |
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繰延収入，当期分 | | — | ||||
賃貸負債を経営し、今期の部分 |
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当期手形 |
| — |
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その他流動負債 |
| |
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流動負債総額 |
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繰延収入，当期分を差し引く | | — | ||||
賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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負債総額 |
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引受金及び又は有事項(付記7) |
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株主権益 |
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優先株、$ | ||||||
普通株、$ |
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追加実収資本 |
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赤字を累計する |
| ( |
| ( | ||
株主権益総額 |
| |
| | ||
総負債と株主権益 | $ | | $ | | ||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
7
カタログ表
株式会社 XILIO サーラピューティクス
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | 6 月 30 日までの半年 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | |||||
収益 |
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$ | | $ | — | $ | | $ | — | |||||
総収入 |
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| — | ||||
運営費 |
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研究 · 開発 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
一般と行政 |
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再編成する | | — | | — | ||||||||
総運営費 |
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運営損失 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | ||||
その他の純収入 |
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その他の純収入 |
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| | ||||
その他の収入合計，純額 |
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純損失と総合損失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
1株当たり基本と希釈して純損失 | $ | ( | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 |
| | |
| |
| | |||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
8
カタログ表
株式会社 XILIO サーラピューティクス
株主権益簡明合併報告書
2024年と2023年6月30日までの3ヶ月間
(単位：千、共有データを除く)
(未監査)
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| |||||||||
総額 | ||||||||||||||
普通株 | その他の内容 | 積算 | 株主の | |||||||||||
| 株価 |
| 金額 |
| 実収資本 |
| 赤字.赤字 |
| 株式会社 | |||||
2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
ギレアッド株式購入契約に伴う普通株式及び前資金付きワラントの発行 （ 発行費用を差し引いた ） | | — | | — | | |||||||||
プライベート · プレイスメントに伴う普通株式及び前資金付きワラントの発行 （ 発行費用を差し引いた場合 ） | | — | | — | | |||||||||
市場募集に伴う普通株式の発行 （ 発行費用を除いた場合 ） | | | | — | | |||||||||
従業員株購入計画による普通株の発行 | | — | | — | | |||||||||
制限された普通株の帰属 |
| |
| — |
| — |
| — |
| — | ||||
株式オプションの行使 |
| |
| — |
| |
| — |
| | ||||
株に基づく報酬費用 |
| — |
| — |
| |
| — |
| | ||||
純損失 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||
2024 年 6 月 30 日残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
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| |||||||||
総額 | ||||||||||||||
普通株 | その他の内容 | 積算 | 株主の | |||||||||||
| 株価 |
| 金額 |
| 実収資本 |
| 赤字.赤字 |
| 株式会社 | |||||
2023年3月31日の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
従業員株購入計画による普通株の発行 | | — | | — | | |||||||||
制限された普通株の帰属 |
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| — |
| — |
| — |
| — | ||||
株式オプションの行使 |
| |
| — |
| — |
| — |
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株に基づく報酬費用 |
| — |
| — |
| |
| — |
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純損失 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||
2023年6月30日の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
9
カタログ表
株式会社 XILIO サーラピューティクス
株主権益簡明合併報告書
2024年と2023年6月30日まで6カ月
(単位：千、共有データを除く)
(未監査)
総額 | ||||||||||||||
普通株 | その他の内容 | 積算 | 株主の | |||||||||||
| 株価 |
| 金額 |
| 実収資本 |
| 赤字.赤字 |
| 株式会社 | |||||
2023年12月31日の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
ギレアッド株式購入契約に伴う普通株式及び前資金付きワラントの発行 （ 発行費用を差し引いた ） | | — | | — | | |||||||||
プライベート · プレイスメントに伴う普通株式及び前資金付きワラントの発行 （ 発行費用を差し引いた場合 ） | | — | | — | | |||||||||
市場募集に伴う普通株式の発行 （ 発行費用を除いた場合 ） | | | | — | | |||||||||
従業員株購入計画による普通株の発行 | | — | | — | | |||||||||
制限された普通株の帰属 |
| |
| — |
| — |
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| — | ||||
株式オプションの行使 |
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| — |
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| — |
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株に基づく報酬費用 |
| — |
| — |
| |
| — |
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純損失 |
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| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||
2024 年 6 月 30 日残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
総額 | ||||||||||||||
普通株 | その他の内容 | 積算 | 株主の | |||||||||||
| 株価 |
| 金額 |
| 実収資本 |
| 赤字.赤字 |
| 株式会社 | |||||
2022年12月31日の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
従業員株購入計画による普通株の発行 | | — | | — | | |||||||||
制限された普通株の帰属 |
| |
| — |
| — |
| — |
| — | ||||
株式オプションの行使 |
| |
| — |
| — |
| — |
| — | ||||
株に基づく報酬費用 |
| — |
| — |
| |
| — |
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純損失 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||
2023年6月30日の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
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カタログ表
株式会社 XILIO サーラピューティクス
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(単位：千)
(未監査)
6 月 30 日までの半年 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
経営活動のキャッシュフロー： | ||||||
純損失 |
| $ | ( |
| $ | ( |
純損失と経営活動への現金純額の調整： |
|
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| ||
減価償却 · 償却 |
| |
| | ||
非現金利子支出 |
| ( |
| | ||
株に基づく報酬費用 |
| |
| | ||
財産と設備処分損失 | — | | ||||
営業資産 · 負債の変動 |
|
| ||||
前払い資産とその他の資産 |
| |
| | ||
経営的リース使用権資産 |
| |
| | ||
売掛金 |
| |
| ( | ||
費用とその他の負債を計算すべきである |
| ( |
| ( | ||
繰延収入 | | — | ||||
リース負債を経営する |
| ( |
| ( | ||
経営活動提供の現金純額 |
| |
| ( | ||
投資活動によるキャッシュフロー： |
|
|
|
| ||
財産と設備を購入する |
| ( |
| ( | ||
投資活動に使用された純現金 |
| ( |
| ( | ||
資金調達活動のキャッシュフロー： |
|
|
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| ||
負債元本の返済 | ( | ( | ||||
ファイナンスリースの支払い |
| ( |
| ( | ||
従業員の株式購入計画に基づいて普通株を発行して得た金 |
| |
| | ||
株式オプションを行使して得られる収益 |
| |
| — | ||
ギレアッド株式購入契約に伴う普通株式及び前資金付きワラントの発行収益 （ 発行費用を差し引いたもの ） | |
| — | |||
プライベート · プレイスメントに伴う普通株式及び前資金付きワラントの発行収益 （ 発行費用を差し引いたもの ） | |
| — | |||
市場上市に伴う普通株式の発行による収益 （ 発行費用を除いたもの ） | |
| — | |||
融資活動提供の現金純額 |
| |
| ( | ||
現金、現金等価物、および制限現金の増加(減少) |
| |
| ( | ||
期初現金、現金等価物、および限定現金 |
| |
| | ||
現金、現金等価物、制限された現金、期末 |
| $ | |
| $ | |
補足キャッシュフロー開示： |
|
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利子を支払う現金 |
| $ | |
| $ | |
非現金活動の追加開示： |
|
|
| |||
買掛金に含まれる設備投資または未払金 | $ | | $ | — | ||
連結貸借対照表内の金額との照合 ： | ||||||
現金 · 現金同等物 | $ | | $ | | ||
制限現金 | | | ||||
現金、現金等価物、制限された現金、期末 | $ | | $ | | ||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
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カタログ表
株式会社 XILIO サーラピューティクス
簡明合併財務諸表付記
(別の説明がない限り、千ドル単位で)
(未監査)
1.業務記述、流動資金、および継続的な経営業務
業務説明
Xilio治療会社(“Xilio”あるいは“会社”)は臨床段階の生物技術会社であり、腫瘍活性化免疫腫瘍学(“I-O”)療法の発見と開発に取り組んでおり、現在のI-O治療の系統的副作用が出現することなく、癌患者の予後を著しく改善することを目標としている。同社は2020年6月にデラウェア州に登録設立され、マサチューセッツ州ウォルザムに本社を置く。
流動資金と持続経営
当社は、創業以来、研究開発活動に実質的な財源と努力を費やしてきました。2024 年 6 月 30 日現在、当社は累積赤字を $
会社の運営に資金を提供し続けるために、管理層は、最近、追加の株式または債務融資、追加の協力、パートナーシップまたは許可取引、または他のソースのうちの1つまたは複数によって追加資本を調達することを主に含む計画を策定した。しかしながら、会社が許容可能な条項または他の方法でそのような取引を完了することができる保証はなく、会社は十分な追加資本を得ることができない可能性がある。もし会社が短期的に十分な追加資本を得ることができない場合、会社は将来的に追加のコスト削減戦略を実施する必要があるかもしれない。その中には、延期、制限、その運営および研究開発計画に関連する内部および外部コストをさらに減少または除去することが含まれる可能性がある
添付されている簡明総合財務諸表は持続経営を基礎として作成され、正常な業務過程で資産と負債を清算することを考慮している。簡明な総合財務諸表は、記録資産金額の回収可能性および分類に関連する任意の調整、またはこのような不確実性の結果に起因する可能性のある負債金額および分類に関連するいかなる調整も含まない。
2.主な会計政策の概要
陳述の基礎
会社が監査を受けていない中期簡明総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)に基づいて作成された。本付記内の適用指針に対するいかなる言及も、財務会計基準委員会(“FASB”)の会計基準編纂(“ASC”)及び会計基準更新(“ASUS”)に掲載されている権威あるアメリカ公認会計原則を指す。いくつかの情報
12
カタログ表
米国公認会計原則に従って作成された財務諸表に一般的に含まれる脚注開示は、このような規則および法規によって許容される本報告書において濃縮または省略されている。したがって、これらの監査されていない中期簡明総合財務諸表は、2024年4月1日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出された10-k表年次報告書に含まれる2023年12月31日現在および12月31日現在の年度監査財務諸表およびその注釈と共に読まれなければならない。審査されていない中期簡明総合財務諸表はすでに審査財務諸表の同じ基準で作成されている。当社の経営陣は、審査されていない中期簡明総合財務諸表には、当社の2024年6月30日までの財務状況、2024年6月30日および2023年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月の経営業績、および2024年6月30日および2023年6月30日までの6ヶ月間の現金流量を公平に反映するために必要な調整が記載されているとしている。このような調整は正常で繰り返し出現する。2024年6月30日までの3カ月と6カ月の業績は、2024年12月31日までの1年または任意の未来期の業績を必ずしも代表するとは限らない。
合併原則
添付されている簡明な総合財務諸表は、同社とその完全子会社の勘定：デラウェア州のXilio開発会社とマサチューセッツ州の証券会社Xilio Securities Corporationを含む。合併では、すべての会社間口座と取引がキャンセルされた。
重大会計政策
監査のない簡明な総合財務諸表を作成するために使用される重要な会計政策は付記2参照重要会計政策の概要当社は2023年12月31日までの年度のForm 10−K年報に掲載されている審査総合財務諸表を集計しています。以下に述べる以外に、会社が先に2023年12月31日までの年次報告書に開示された10-K表に開示された重大な会計政策に大きな変化は生じていない。
予算の使用
公認会計原則に基づいて財務諸表を作成し、管理層に推定及び判断を要求し、これらの推定及び判断は、財務諸表の日に報告された資産及び負債額、又は有資産及び負債の関連開示及び報告期間内の関連費用の報告に影響を及ぼす可能性がある。経営陣は、適切な財務会計政策や制御措置を選択する際や、これらの簡明な総合財務諸表を作成する際に使用される見積もりや仮定を作成する際に、多くの要因を考慮する。推定に影響を与える可能性のある要因は、予想される業務および運営変化、推定を作成する際に使用される仮説に関連する敏感性およびボラティリティ、および歴史的傾向が将来の傾向を代表することが予想されるかどうかを含む。推定過程は通常、最終的な将来の結果に対して一連の潜在的な合理的な推定を生じる可能性があり、管理層はその合理的な推定範囲内の額を選択しなければならない。これらの簡明な連結財務諸表に反映される重大な会計推定には、収入確認、課税費用、株式ベースの報酬(株式オプションおよび制限された普通株を含む)の推定値、長期資産の耐用年数、所得税に関する推定が含まれるが、これらに限定されない。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
収入確認
当社はASCテーマ606に基づいて収入を確認します取引先と契約した収入)“ASC 606”)。当社は、将来的にASC 606の範囲内の協力および許可協定を締結することが可能であり、この合意に基づいて、当社は、当社のいくつかの候補製品に許可を付与し、その等の手配に関連する研究、開発、その他のサービスを提供する。これらの取り決めの条項は、払い戻し不可能な前払い費用、研究および開発コストの精算、開発、規制、および販売に基づくマイルストーン支払い、およびライセンス製品の年間純売上の特許権使用料のうちの1つまたは複数を含むことができる。
ASC 606によれば、その顧客が約束された商品またはサービスの制御権を取得すると、会社は、エンティティがこれらの商品またはサービスと交換するために得られると予想される対価格を反映する収入を確認する。会社が以下の範囲内で確認すべき適切な収入額を決定することを決定する
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カタログ表
ASC 606の範囲内で、会社は、(1)顧客との契約を決定するステップと、(2)契約において異なるかどうかを含む約束された商品またはサービスが契約義務であるかどうかを決定するステップと、(3)可変対価格の制限を含む取引価格の測定と、(4)取引価格を履行義務に割り当てるステップと、(5)会社が各履行義務を履行する場合(または)収入を確認するステップと、の5つのステップを実行する
| ● | 契約義務を履行するそれは.会社の手配において約束された商品またはサービスは、一般に、会社の知的財産権または研究開発サービスの権利の許可または許可の選択権を含む。当社は、顧客がそのようなオプションを行使することを選択した場合、これらの項目を別個の契約として入金することができ、オプションが顧客に実質的な権利を提供しない限り、このような手配中の他の項目にオプションを提供することができる。履行義務とは、(I)顧客が単独でまたは他のいつでも利用可能な資源と共に貨物またはサービスから利益を得ることができるとき、および(Ii)約束された貨物またはサービスが契約内の他の約束とは別に識別できる場合、異なるとみなされる、契約において一意の貨物またはサービスを顧客に譲渡することを約束する貨物またはサービスを意味する。承諾した商品やサービスが異なるかどうかを評価する際には，会社は潜在知能の発展段階などを考慮する知的財産権、顧客が自ら知的財産権を開発する能力、或いは必要な専門知識が既製品であるかどうか、及び貨物或いはサービスが契約中の他の貨物或いはサービスの構成部分であるか従属関係であるか。 |
| ● | 顧客オプション。1つのスケジュールが、顧客が追加の商品またはサービスを取得することを可能にする顧客選択権を含むと判定された場合、重大な権利として決定されていない顧客選択権の背後にある商品およびサービスは、オプションの行使に依存するので、手配開始時に義務を履行するとみなされない。同社は、顧客の物質的権利選択を評価するか、または追加商品またはサービスの選択を無料または割引して得る。顧客選択権が実質的な権利を表すと決定された場合、実質的な権利は、手配の開始時に別個の履行義務として確認される。当社は、決定された割引と顧客がオプションを行使する可能性に基づいて決定された相対独立販売価格に基づいて材料権利に取引価格を割り当てる。重大な権利に割り当てられた金額は，早くてもオプションが行使されたり，オプションが満期になったときに収入として確認される. |
| ● | 成約価格. 当社は譲渡契約で約束された貨物またはサービスの予想受取額に基づいて取引価格を推定します。対価は固定対価または変動対価を含むことができる。可変価格を含む各手配の開始時に、会社は潜在的な支払いの金額と支払いを受ける可能性を評価する。当社は最大可能金額法または期待値法を採用しており、どの方法で予想受信金額を最も予測できるかによって予想受信金額を推定しています。取引価格に含まれる可変対価金額は制限される可能性があり，確認された累積収入金額が将来的に大きく逆転しない可能性が高い場合にのみ，取引価格に含まれる.その後の各報告期間が終了した時点で、当社は、制限されたすべての可変対価格実現の可能性を再評価し、必要に応じて全体の取引価格の推定値を調整する。いずれの調整も累積追跡原則で入金されており，調整期間内の収入に影響を与える。 |
当社は推定した独立販売価格に基づいて取引価格を確認された履行義務に割り当てています。会社は仮説を立てなければならず，契約で決定された契約義務ごとの独立販売価格を決定する必要がある。同社は、他の比較可能な取引、交渉取引において考慮される価格設定、および推定コストを含む可能性がある独立販売価格を決定するためにキー仮説を使用する。可変対価格の条項が義務の履行状況に関連している場合、可変対価格は契約のうちの1つまたは複数の履行義務に具体的に割り当てられ、割り当てられた金額は、会社が各履行義務を履行するために得られると予想される金額と一致する。
| ● | 一里塚で払います開発または規制マイルストーン支払いを含むすべての手配が開始されたとき、会社は、マイルストーンが実現可能であると考えられているかどうかを評価し、 |
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カタログ表
| 最も可能な金額法を用いて取引価格に含まれる金額を見積もる。大きな収入逆転が起こらない可能性が高い場合、関連するマイルストーン価値は取引価格に含まれるだろう。規制承認のような会社統制または被許可者統制の範囲内でのマイルストーン支払いは、承認を受ける前に実現可能とは考えられない。同社の評価の要因には、この評価における特定のマイルストーンを達成するために、科学、臨床、規制、商業、および他の克服しなければならないリスクが含まれている。重大な収入逆転が発生しない可能性があるかどうかを決定する際には，かなりの判断が必要である |
| ● | 印税販売ベースの特許使用料を含む手配については、販売レベルに基づくマイルストーン支払いを含み、許可が特許権使用料に関連する主要項目とみなされる場合、当社は、(I)関連販売が発生した場合、または(Ii)特許権使用料の一部または全部が割り当てられた履行義務が履行された(または部分的に履行されている)ときに収入を確認する。当社はこれまで、当社のいかなる協力や許可手配によるいかなる特許権使用料収入も確認していません。 |
| ● | 同感です。関連貨物またはサービスの制御権が移転した場合には、履行義務毎に割り当てられた対価格が収入として確認される。ライセンスと他の承諾からなる履行義務については、会社は、合併履行義務が時間の経過とともに履行されているか、ある時点で履行されているかを決定するために、判断を用いて合併履行義務の性質を評価し、時間が経過すれば、進行を測定する適切な方法を決定する。当社は報告期間ごとに進捗指標を評価し、必要に応じて業績指標と関連収入確認を調整します。 |
その会社は各契約で決定された請求書スケジュールに基づいて顧客から支払いを受ける。払戻不可能な前払い金を取引価格の推定に計上し、相対独立販売価格に基づいて履行義務(S)に割り当て、履行義務の進展(時点または時点)毎に履行義務について確認する。受け取ったまだ提供されていない貨物とサービスの支払いは繰延収入と記載されている。会社の対価格権利が無条件である場合、金額は売掛金として記録される。
連携·許可収入の会計処理に関する議論は、注6を参照されたい協力と許可協定.
信用リスクの集中度
会社を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、主に現金と現金等価物が含まれる。同社は認可された金融機関ですべての現金と現金等価物を持っている。アメリカの銀行口座は通常連邦預金保険会社(FDIC)によって保証され、最高250，000ドルに達する。同社のほとんどの現金と現金等価物にはFDIC保険があり、保険現金清掃計画で持っている資金が含まれている。当社は現金や現金等価物では何の損失も出ておらず、商業銀行関係に関する正常な信用リスク以外に、異常な信用リスクがあるとも考えられない
最近採用されていない会計公告
FASBは、2023年11月、米国会計基準委員会第2023-07号、支部報告(主題280)：報告可能支部開示の改善(“ASU 2023-07”)を発表し、主に首席運営者に定期的に提供される重大な支部費用の開示を強化することにより、報告すべき支部の開示要求を改善することを目的としている。この指導意見は，2023年12月15日以降の財政年度と2024年12月15日以降の財政年度内の移行期間に適用される。早期養子縁組を許可する。このガイドラインは、財務諸表に記載されている以前のすべての期間にさかのぼって適用される。移行時には、前号に開示された区分費用種別及び金額は、採用期間中に決定及び開示された重大支部費用種別に基づいていなければならない。同社は現在、この新しい指針を採用してその簡明な総合財務諸表と関連開示に対する潜在的な影響を評価している。
2023年12月、FASBは米国会計基準委員会(ASU)第2023-09号、所得税(特別テーマ740)：所得税開示の改善(ASU 2023-09)を発表し、所得税開示規則を改正し、実体開示(1)具体的な要求を求めた(1)
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カタログ表
(2)所得税支出または収益前に継続的に経営している収入または損失(国内と海外を分ける)と(3)所得税支出または継続経営収益(連邦、州と海外別)。ASU 2023-09はまた、国際、連邦、州、および地方司法管轄区に納められた所得税、およびその他の変化を実体に開示することを要求する。この指導意見は2024年12月15日以降の年間期間に適用される。未印刷または印刷可能な年次財務諸表については、早期採用が許可されている。ASU 2023-09は前向きに適用されるべきであるが、遡及適用が可能である。当社は現在、この新しい指針を採用してその簡明な総合財務諸表と関連開示に対する潜在的な影響を評価している。
3.財産と設備、純額
財産·設備の純額は、2024年6月30日、2024年6月30日、2023年12月31日まで
| 六月三十日 |
| 十二月三十一日 | |||
2024 | 2023 | |||||
実験室装置 | $ | | $ | | ||
コンピュータとソフトウェア |
| |
| | ||
家具と固定装置 |
| |
| | ||
賃借権改善 |
| |
| | ||
建設中の工事 |
| |
| — | ||
総資産と設備 | | | ||||
減算：減価償却累計 |
| ( |
| ( | ||
財産と設備、純額 | $ | | $ | | ||
当社は、資産および設備に関する減価償却費を $計上しました。
4.発生費用とリストラ
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日時点の未払い費用は、以下のとおりです。
| 六月三十日 |
| 十二月三十一日 | |||
2024 | 2023 | |||||
外部研究開発 | $ | | $ | | ||
関係者の |
| |
| | ||
再編成する | | — | ||||
専門と相談料 |
| |
| | ||
他にも | | | ||||
費用総額を計算する | $ | | $ | | ||
2024 年 3 月、同社の取締役会は戦略的ポートフォリオの再優先順位付けと人員削減を承認した。人員削減の一環として、当社は $の再編費用を認識しました。
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カタログ表
次の表は、2024年6月30日までの6ヶ月間の会社リストラの債務再編活動をまとめています
| セヴァランスと | ||
関連利益 | |||
2023 年 12 月 31 日現在の未払いリストラ債務 | $ | ||
再編成費用 |
| | |
支払の再構築 | ( | ||
2024年6月30日現在の債務再編 | $ | | |
5.融資 · 担保契約
2019年11月、当社全資付属会社喜力発展有限公司(“喜力発展”)は太平洋西部銀行(“太平洋西部銀行”)と融資及び担保協定(2023年5月改正及び重述)を締結し、当社が保証人として$を借り入れる
同社は$を確認した
6.連携とライセンスプロトコル
GIlead Sciences，Inc.と締結された許可プロトコル.
2024年3月、Xilio DevelopmentはGilead Sciences，Inc.(“GIlead”)と許可協定を締結し、この合意に基づいて、GileadにXTX 301の開発と商業化の世界的独占許可を付与し、XTX 301は同社の腫瘍活性化IL-12候補製品であり、IL-12に対する他の分子を指定した
Xilio Developmentは、進行中の第一段階臨床試験において初歩的に計画された第二段階用量拡張臨床試験によるXTX 301の臨床開発を担当する。Xilio Developmentが第1段階臨床試験と計画の第2段階臨床試験に関するXTX 301特定臨床パケットを交付した後，GIleadはXTX 301の開発と商業化責任をGIleadに移管することを選択することができるが，許可プロトコルの条項を遵守し，GIleadが$を支払う必要がある
ライセンス契約の締結については、当社は2024年3月にgileadと株式購入協定も締結した。株式購入契約によると、ジリッドは総額$までの購入に同意した
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カタログ表
2024 年 6 月 30 日現在、当社は約 $
当社は、ASC 606合併契約の基準を考慮し、相互に考慮した場合に交渉及び締結されたので、ライセンス契約及び株式購入契約を契約に統合すべきであることを決定した。当社は、最初の私募と追加の私募は独立した金融商品を代表するものではなく、契約譲渡制限により、このようなツールを法的に分離することはできないと結論した。最初の非公開配給では，同社は発行当日の普通株の公正市場価値からジリードに発行された普通株を計算した。最初の私募では、ジリッドに発行された普通株の公平市場価値は#ドルであった
会社は、ライセンス契約がASC 606の範囲内の顧客との契約を表すことを決定し、決定する
ASC 606の場合、スケジュール開始時のライセンスプロトコルの取引価格は$として決定される
合併履行義務に関する収入は，サービス提供時に確認され，制御権は時間とともに移行するためである.当社は、発生したコストと合併履行義務を履行する期待総コストとの比に基づいて進捗を測定します。経営陣から見ると、この入力法は合併履行義務履行の進捗状況を測る最適な措置であり、貨物やサービス譲渡の実態を反映している。
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、同社が確認した許可収入は
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カタログ表
$
契約資産と負債集計表
以下の表に会社の契約負債残高の変化を示す
| 延期する | ||
収益 | |||
2023年12月31日までの繰延収入 | $ | — | |
追加 |
| | |
確認されたライセンス収入 | ( | ||
2024年6月30日までの繰延収入 | $ | | |
F.Hoffmann−La Roche Ltdと協力して臨床試験を行った。
2023年7月、同社はF·ホフマン-拉羅氏有限会社(“羅氏会社”)と臨床供給合意に基づいて臨床試験協力(“羅氏臨床協力”)を達成し、1/2段階の臨床試験においてXTX 101とタゾールズマブ(Tecentriq)の連合使用を評価し、この臨床試験は第1段階の用量の漸増評価末期固形腫瘍患者の連合薬品使用、及び第2段階でマイクロサテライト安定型結腸直腸癌患者の連合応用を評価する
臨床供給協定によると、同社は羅氏から指定された費用分担支払いを受ける資格があり、各社はそれぞれの抗癌薬を供給し、1/2期の臨床試験をサポートする。同社は1/2期臨床試験の協賛と実施を担当し、XTX 101の全世界開発と商業化権利を保留している
同社の結論は，羅氏の臨床協力の費用分担支払いはASC 606の範囲内ではなく，研究·開発サービスの精算を行うことが主要あるいはコア業務の一部であるとは考えていないからである。そのため、会社は合理的、合理的かつ一貫して適用される会計政策選択を採用し、羅氏の臨床協力のコスト分担支払い記録を研究開発事件実現期間の研究と開発費用の簡明総合運営報告書における減少と全面損失とした。同社では2024年6月30日までの3カ月間、羅氏の臨床協力による研究開発費の減少は確認されていない。2024年6月30日までの6カ月間で、会社は減少を確認した$
7.支払いの引受およびまたは事項
同社は本社の運営リースとある実験室設備の融資リースを持っている。2019年8月、当社は一人の所有者と施設賃貸契約を締結し、テナント改善及び入居率に約を提供します
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カタログ表
8.優先株式と普通株式
非指定優先株
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社の改正された設立証明書により、当社は
普通株
2024 年 6 月 30 日及び 2023 年 12 月 31 日現在、当社は
私募する
二零二四年三月に、当社はいくつかの既存認可投資家と証券購入協定を締結し、これにより、当社は発行及び販売を合算した
販売協定
2022年11月、会社はS-3表の汎用棚登録声明を米国証券取引委員会に提出し、登録販売金額は最高$に達する
将来発行の株式を確保する
会社は、将来の発行のために、2024年6月30日と2023年12月31日までの普通株を予約している
六月三十日 | 十二月三十一日 | |||
2024 | 2023 | |||
ストックオプション · 未投資制限株式 |
| |
| |
従業員株購入計画 |
| |
| |
前資金調達令状 | | — | ||
株式承認証 |
| |
| |
将来のために保留された総株式 |
| |
| |
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カタログ表
9.株式報酬
持分激励計画
2020年株式インセンティブ計画
“2020年株式インセンティブ計画”(改訂後の“2020年計画”)によると、当社はオプション、制限的な株式奨励または他の株式奨励の形で会社員、上級管理者、取締役、コンサルタント、コンサルタントに普通株を発行することを許可されている。
2021年株式インセンティブ計画
2021年9月、会社取締役会と株主は、2021年10月の初公募直前に発効する“2021年株式インセンティブ計画”(略称“2021年計画”)を採択した。“2021年計画”が発効してから、当社は“2020年計画”に基づく奨励金の支給を停止した。“2021年計画”では、奨励的株式オプション、非法定株式オプション、株式付加価値権、制限的株式奨励、制限株式単位などの株式ベースの奨励を付与することが規定されている。その会社は最初に保留した
2022年インセンティブ計画
2022年、会社取締役会は“ナスダック”第5635(C)(4)条に基づいて“2022年インセンティブ株式インセンティブ計画”を採択した (“2022年インセンティブ計画”)。規則第5635(C)(4)条によると、2022年インセンティブ計画下の株式奨励は、以前当社の取締役会メンバーではなかった新規採用社員や、当社が本当に一定期間停止した後に再採用された従業員にのみ、当該従業員が当社に入社するための実質的なインセンティブとして支給される。一つの集合
2021年従業員株購入計画
2021年、会社取締役会と株主は、2021年10月の初公募前に発効する2021年従業員株式購入計画(“2021年従業員株購入計画”)を採択した。その会社は最初に保留した
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カタログ表
株に基づく報酬費用
当社は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日を末日とする 3 ヶ月間および 6 ヶ月間において、従業員および非従業員に対する株式オプション、制限付き株式および制限付き普通株式および 2021 ESPP に基づく従業員に対する株式購入に係る報酬費用を計上し、連結業績計算書および包括損失に以下のように配分しました。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 | 6 月 30 日までの半年 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | |||||
研究開発費 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
一般と行政費用 |
| | |
| |
| | |||||
株式に基づく報酬総支出 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
株式オプション
会社の2020年計画、2021年計画、2022年インセンティブ計画下の株式オプション活動の概要は以下の通り
|
| 加重平均指数 |
| |||||||
平均水準 | ||||||||||
残りの部分： | 総和 | |||||||||
加重平均指数 | 契約書 | 内在性 | ||||||||
ユーザ数：1 | 平均水準 | 期間 | 価値がある(1) | |||||||
| ストックオプション |
| 価格を行使する |
| (年ごとに計算する) |
| (単位：万人) | |||
2023年12月31日現在の未返済債務 |
| | $ | |
| $ | — | |||
授与する |
| | $ | |
|
|
|
| ||
鍛えられた |
| ( | $ | |
|
|
|
| ||
取消·没収 |
| ( | $ | |
|
|
| |||
2024 年 6 月 30 日現在未払い |
| | $ | |
| $ | | |||
2024 年 6 月 30 日現在行使可能 |
| | $ | |
| $ | | |||
| (1) | ストック · オプションの総固有価値は、期末時点で当社の普通株式の適正価額よりも低いストック · オプションの行使価格と当社の普通株式の適正価額の差額として計算されます。 |
Black—Scholes オプション価格モデルを用いて、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月末の 6 ヶ月間に従業員および取締役に付与されたオプションの加重平均公正価値は $でした。
6 月 30 日までの半年 | ||||||||
2024 |
| 2023 | ||||||
リスクフリー金利 | % |
| % | |||||
期待配当収益率 | | % |
| | % | |||
予想期限(年単位) |
| |||||||
予想ボラティリティ | % |
| % | |||||
2024 年 6 月 30 日現在、当社は未認識の株式報酬費用を $
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カタログ表
限定株単位
2024年1月に会社は
当社の制限付き株式単位の活動及び関連情報の概要は以下のとおりです。
| 番号をつける |
| 重みをつける | ||
株式です | 平均値 | ||||
制限された | 授与日 | ||||
| 株式単位 |
| 公正価値 | ||
2023年12月31日現在の未帰属 | — |
| $ | — | |
授与する | | $ | | ||
没収される | ( | $ | | ||
2024 年 6 月 30 日現在未投資 |
| |
| $ | |
2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間、当社は $未満を認識しました。
制限普通株
当社の制限付き普通株式活動および関連情報の概要は以下のとおりです。
| 番号をつける |
| 重みをつける | ||
株式です | 平均値 | ||||
制限された | 授与日 | ||||
| 普通株 |
| 公正価値 | ||
2023年12月31日現在の未帰属 | |
| $ | | |
既得 | ( | $ | | ||
2024 年 6 月 30 日現在未投資 |
| — |
| $ | — |
2020 年 6 月、同社は
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カタログ表
10.1株当たり純損失
会社が1株あたりの基本純損失を計算する方法は、純損失を発行済み普通株の加重平均株式数で割ることだ。基本的および希釈後の1株当たり純損失を計算するための普通株加重平均株式数は、前払い資金権証がいつでも名目現金対価格で行使できるので、会社がある既存投資家およびジリッドへの個人配給に関する前払い資本証を含む。2024年6月30日までに
下記表に普通株等価物の流通株を示しており、これらの流通株は期末ごとの流通額に基づいて報告されており、各時期の普通株株主の1株当たりの純損失の計算には含まれておらず、これらを計上することは逆償却となるからである
| 6か月まで | |||
六月三十日 | ||||
2024 | 2023 | |||
非既得性制限普通株 |
| — |
| |
未帰属限定株式単位 |
| |
| — |
未償還株式オプション |
| |
| |
株式承認証 |
| |
| |
未投資従業員株式購入計画株式 | | | ||
普通株式総等価物 |
| |
| |
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カタログ表
第二項：経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
当社の財務状況および経営結果の以下の議論および分析、および本Form 10-Q四半期報告および2023年12月31日現在の当社の年次報告書Form 10-Kの他の部分の簡明な総合財務諸表および関連注釈を読むべきです。
本議論および分析に含まれるまたは本Form 10-Q四半期報告書の他の部分に記載されているいくつかの情報は、リスクおよび不確実性に関する前向きな陳述を含む。多くの要因のため，次のような要因が含まれている本四半期報告10-Q表第2部1 A項“リスク要因”の節では、我々の実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載されているまたは示唆された結果とは大きく異なる可能性がある
概要
我々は臨床段階のバイオテクノロジー会社であり，腫瘍活性化免疫腫瘍学(I−O)療法を発見·開発しており，現在のI−O療法の全身副作用は出現せず，癌患者の予後を著しく改善することを目標としている。我々は、腫瘍微小環境において抗腫瘍活性を局在させることによって、腫瘍活性化サイトカインおよび抗体(二重特異性を含む)および免疫細胞活性化因子(腫瘍活性化細胞活性化因子および腫瘍活性化の効果が増強された細胞活性化因子を含む)を最適化することを目的とした、我々の特許プラットフォームを用いて、一連の新規な腫瘍活性化I-O分子を構築している。現在のI-O療法は癌患者に対して治療潜在力がある；しかし、治療分子の腫瘍微小環境外での活性による全身毒性はそれらの潜在力を著しく低下させた。著者らの分子は腫瘍微小環境中で活性を定位し、全身影響を最小限に下げるように設計され、それによって抗腫瘍活性を増強する潜在力を実現し、そして著者らの薬物治療を受ける資格のある患者数を増加させる。これまで，われわれはすでにわれわれの臨床段階計画のデータを公表し，これらの分子とわれわれの腫瘍活性化方法の初歩的な臨床検証を示した。我々の最先端の臨床段階候補製品は、XTX 101、FC増強、腫瘍活性化抗CTLA-4モノクロナル抗体、またはモノクロナル抗体、およびXTX 301、腫瘍活性化工学インターロイキン12、またはIL-12療法である。われわれは現在，F.Hoffmann−La Roche Ltd.あるいは羅氏社との臨床試験協力と，我々とGIlead Sciences，Inc.あるいはGileadの独占的許可プロトコルにより，XTX 101とタゾールズマブ(Tecentriq)を組み合わせ，XTX 101の臨床開発を迅速に進めることに注力している。2024年3月、我々はXTX 202へのさらなる投資を中止する計画を発表し、XTX 202は腫瘍活性化工学インターロイキン2またはIL-2であり、単一療法として評価し、他の薬物とのXTX 202の共同開発を継続する戦略的機会を探索している第二段階の臨床試験を行っている。我々の臨床段階候補製品に加えて、腫瘍活性化のI-O療法の開発における著者らの差別化研究プラットフォームと専門知識を利用して、腫瘍活性化の二重特異性と免疫細胞活性化因子(腫瘍活性化細胞活性化因子と腫瘍活性化の効果増強サイトカインを含む)の臨床前開発を推進する。
これまで、私たちの運営資金は、主に私募優先株と転換可能優先株、債務融資、2021年10月の私たちの普通株初公開(IPO)、私たちの普通株と前払い資本証の私募、私たちとジ利徳との許可協定、私たちの市場での発売計画(ATM)による前金から来ています。私たちは製品販売から何の収入も得ていません。少なくとも今後数年以内に、できれば、製品販売から何の収入も得られないと予想しています。私たちのすべてのプロジェクトは早期臨床または臨床前開発段階にある。私たちが利益を達成するのに十分な製品収入を生み出すことができるかどうかは、私たちの1つ以上の候補製品の開発成功と最終商業化に大きく依存するだろう(承認されれば)。製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用を増加させる時間や金額を予測することもできず、いつまたは利益を得ることができるかどうかを予測することもできない。たとえ私たちが製品販売から収入を得ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない
設立以来、2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間の純損失3，110ドル万と4，200ドル万、および12月までの年間純損失7，640ドルを含む重大な運営損失が発生した
25
カタログ表
2023年3月31日。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は356.6ドルです。私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想しています。特に以下のような場合には、
| ● | 私たちの既存の研究計画を進め、より多くの研究計画を展開していきます |
| ● | 私たちの現在の候補製品と私たちが開発する可能性のある未来の候補製品を進めて、臨床前と臨床開発を行います |
| ● | 臨床試験に成功した候補製品のために市場承認を求める(あれば) |
| ● | 私たちの知的財産権を獲得し、拡大し、維持し、保護し、実行する |
| ● | より多くの研究、臨床、監督、品質、製造、および一般と管理者を招聘する |
| ● | 商業·流通インフラを構築し、上場許可を得る可能性のある製品を商業化する |
| ● | より多くの候補製品を発見し検証し開発し続けています |
| ● | 臨床前研究、臨床試験、任意の潜在的な商業化のために、ますます多くの私たちの現在または未来の候補製品を生産し続ける |
| ● | 他の候補製品、技術、または知的財産権を獲得することができる； |
| ● | 現在と将来の研究、開発、商業化努力、上場企業としての運営に関する追加コストが発生する。 |
したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支持し、私たちの戦略を実施するために多くの追加資本が必要になるだろう。2024年6月30日まで、私たちは7，490万ドルの現金と現金等価物を持っている。現在の運営計画によると、2024年6月30日までの既存の現金と現金等価物は、2025年第2四半期の運営費と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想されています。これらの金額は私たちの運営に資金を提供するのに十分ではない可能性があるため、本四半期報告書10-Q表に含まれる他の部分に含まれる簡素化総合財務諸表が発表された日から少なくとも12ヶ月以内に、経営を継続する企業として経営を継続する能力には大きな疑問がある。より多くの情報を理解するためには、以下の“-流動資金および資本資源-資本要求および持続経営”と、本四半期報告10-Q表の他の部分に含まれる簡明な総合財務諸表の付記1を参照されたい。
財務運営の概要
収益
設立以来、私たちは販売製品から何の収入も得ていません。少なくとも今後数年以内に、もしあれば、製品販売から何の収入も得られないことが予想されます。現在または将来の候補製品の開発努力が成功し、規制部門の承認を得られれば、将来的には製品販売から収入を得ることができるかもしれない。予測可能な未来に、私たちは私たちのほとんどの収入(もしあれば)が私たちとGileadの許可協定から来ると予想する。我々とgileadとのライセンスプロトコルのより多くの情報については，本四半期報告Form 10−Qに他の部分に含まれる簡明総合財務諸表の付記6を参照されたい。
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カタログ表
運営費
研究と開発費
研究開発費には，主に我々の発見努力，研究活動，および我々の計画と候補製品の開発とテストによるコストが含まれている。これらの費用には
| ● | 研究開発に従事している従業員の賃金、ボーナス、福祉、株式給与費用を含む人員に関する費用 |
| ● | 第三者と契約して組織(CDMO)を開発·製造することは、臨床前研究と現在または未来の臨床試験のために材料を獲得、開発および製造するためのコストである |
| ● | 研究開発や臨床前活動を行う第三者を代表した研究に資金を提供するコスト |
| ● | 第三者との契約研究機関またはCROおよび他の第三者が、現在または将来の臨床試験の実施について生じた費用 |
| ● | 研究契約および外部コンサルタントを支援する費用は、その費用および関連費用を含む |
| ● | 規制要件を遵守するために発生するコスト |
| ● | メンテナンス許可の費用と、当社の第三者ライセンス契約に基づいて支払われるべきその他の金額 |
| ● | 研究および開発中に使用される材料、実験室用品および非資本設備を調達するための費用； |
| ● | 減価償却、償却、その他の直接的かつ分配された費用には、賃貸料、施設維持、その他の我々の研究·開発活動による他の運営コストが含まれています。 |
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。我々は，サプライヤが提供してくれた情報に基づいて特定の成果の納入完了の進捗を評価し，外部開発コストを確認した.これらの活動の支払いは、発生するコストモデルとは異なる可能性がある個別合意に基づく条項であり、私たちの簡明な総合貸借対照表には、前払い費用または計算すべき研究および開発費用として反映される。我々は，臨床供給プロトコルで指定された個々の研究開発イベントを完成させる際の研究と開発コストの削減として，羅氏との臨床試験連携にコスト分担支払いを記録した。将来的に研究·開発活動のための貨物やサービスの払戻不可能な前払いは、研究や開発が将来的に他の用途がなくても資産資本化される。資本化金額は関連貨物の納入またはサービス提供時に費用を計上する。
私たちのプラットフォーム技術の進歩、開発計画と候補製品の開発、外部研究の管理など、私たちの人員とインフラ資源を私たちの発見作業に使用します。私たちの研究開発コストの大部分は、ずっと外部コストであり、将来もそうなるだろう。我々はこれらの外部コスト、例えばCDMO、CRO、臨床前研究サプライヤーおよび他の第三者に支払う費用を追跡し、これらの費用は私たちの製造と製造プロセスの開発、臨床試験、臨床前研究および他の研究活動と関連している。進行中の計画の数と我々が複数のプロジェクトで資源を使用する能力により、我々の研究開発計画による人員に関する費用や間接的または分担された運営コストは、1つずつ計画的に記録や維持されることはない。
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。臨床開発後期段階にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補品よりも高い開発コストを有しており，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。私たちの研究開発費は
27
カタログ表
私たちの計画と私たちの現在または未来の候補製品を開発段階に進め、開発段階を完成させるため、ほぼ同じであるか、または予測可能な未来に増加し続ける。私たちの発見研究の仕事と関係者のコストは歴史レベルと一致すると予想される。さらに、私たちが臨床開発で最先端の候補製品を推進するにつれて、将来の製品および候補製品の権利を得るために、将来の製品および候補製品の権利を得るために、私たちとライセンス、買収、オプション、または他の合意を締結する可能性のある第三者にマイルストーンおよび特許権使用料を支払うことに関連する追加費用が発生する可能性があります。短期的に十分な追加資本を調達できなければ、私たちの運営に資金を提供することができなければ、臨床開発において最先端の候補製品を開発し続ける能力を維持しながら、全体の研究開発費を削減するためのコスト削減策をとることが求められます
現在、私たちは、私たちの任意の候補製品や計画の開発を完了し、規制部門の承認を得るために必要な努力の性質、時間、予想コストを合理的に推定または知ることができません。これは，薬物開発に関する多くのリスクと不確実性に起因しており，以下のような不確実性を含む
| ● | 臨床前と臨床開発活動の範囲、時間、コストと進展； |
| ● | 私たちは臨床前と臨床プロジェクトの数と範囲を決定しました |
| ● | コスト削減戦略を実施し維持する能力とこのコスト低減のタイミングは |
| ● | 既存の研究開発計画の能力を維持しています |
| ● | 私たちはIND-Enabling研究を通じて私たちの製品候補のための適切な安全プロファイルを確立することができます |
| ● | 私たちは重要な研究開発者を採用して維持する能力があります |
| ● | 私たちが協力して開発または獲得した任意の他の候補製品の開発に関するコスト |
| ● | 臨床試験に参加して成功しました |
| ● | 私たちは臨床試験を成功的に完成させることができ、その安全性、効力と純度状況はアメリカ食品と薬物管理局、FDAあるいは任意の類似した外国の監督機関を満足させることができる |
| ● | 私たちは適用規制機関から規制の承認を受けた |
| ● | 私たちは候補製品の開発に成功し、規制部門の承認を得て商業化することに成功した |
| ● | 承認されれば、単独でも他人と協力しても、製品を商業化することができる |
| ● | 承認された後の製品候補製品の持続的に許容可能なセキュリティプロファイル(ある場合) |
| ● | もし私たちの候補製品が承認されれば、私たちは第三者製造業者と私たちの臨床試験と商業製造に臨床供給を提供する合意を確立し、維持することができる |
| ● | 任意のマイルストーン支払いの条項および時間を含む、任意の協力、許可、または他のスケジュールの条項および時間； |
| ● | 承認されれば、私たちは私たちの候補製品のために特許、商業秘密、および他の知的財産権保護と規制排他性を獲得し、維持することができる |
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カタログ表
| ● | 一般的な経済状況はインフレを含む。 |
我々の任意の候補製品の開発に関連するこれらの変数のいずれかの変化は、候補製品の開発に関連するコスト、タイミング、および生存能力を著しく変化させるであろう。私たちは規制部門が私たちが開発する可能性のあるすべての候補製品の承認を得ることに決して成功しないかもしれない。
一般と行政費用
一般及び行政支出は主に人事に関連する支出を含み、行政、財務、法律、業務発展、人力資源及びその他の行政機能人員の賃金、ボーナス、福祉、求人及び株式給与を含む。一般および行政費用には、企業事務に関連する法律費用、会計、監査、税務、人的資源および行政相談サービスの専門および相談費、取締役会費用、保険料、減価償却コスト、および賃貸料、施設維持および他の一般行政費用のための他の分配費用を含む施設関連費用も含まれる。これらのコストは業務運営に関連しており、研究開発機能と私たちの個人発展計画とは独立しているが支持されている。私たちの知的財産権を保護し保護するコストは、発生時に費用を計上し、一般費用と行政費用に分類される。
私たちは、私たちのインフラを維持して、私たちの研究開発活動を支援するために、私たちの一般的かつ管理費用は歴史レベルと一致すると予想しています。また、取引所上場基準や米国証券取引委員会(単に米国証券取引委員会と略す)の要求を遵守することによる会計、監査、法律、規制、税務関連サービスコストの増加、取締役や上級管理者責任保険コスト、投資家および広報コストなど、上場企業の運営に関する巨額の費用が引き続き発生する見通しだ。また、私たちの研究開発活動で発生した知的財産権を保護するために特許出願を提出した場合、知的財産権に関する追加費用が発生し続けることが予想される。短期的に十分な追加資本を得ることができなければ、上場企業計画としての研究開発活動や運営を支援するために、十分なインフラを維持しながら、コスト削減戦略を実施し、一般的かつ行政的費用の削減を図る必要があるだろう
再編成する
2024年3月の戦略ポートフォリオの見直しと再編では、従業員15人の削減を含め、支出を削減し、従業員総数の約21%を占めるように努力している。再編支出は再編計画によって直接発生するコストを含み、従業員の解散費、福祉の継続、再就職サービス及び関連支出を含む。
その他の収入、純額
その他の収入は、純額は主に私たちの現金と現金等価物から稼いだ利息収入を含み、利息支出は主に太平洋西部銀行または太平洋西部銀行との以前の債務協定下での支払手形、債務発行コストに関する債務割引の償却に基づいている。
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カタログ表
経営成果
2024年6月30日まで，2024年6月30日と2023年6月30日までの3カ月間の比較
次の表は、2024年6月30日、2024年6月30日、2023年6月30日までの3ヶ月間の運営結果(単位：千)をまとめたものです
3か月まで |
| ||||||||
六月三十日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 変わる | ||||
収益 |
|
|
|
| |||||
許可証収入 | $ | 2,357 | $ | — | $ | 2,357 | |||
総収入 |
| 2,357 |
| — | 2,357 | ||||
運営費 |
|
|
| ||||||
研究 · 開発 | $ | 11,216 | $ | 13,218 | $ | (2,002) | |||
一般と行政 |
| 5,815 |
| 6,898 |
| (1,083) | |||
再編成する | 30 | — | 30 | ||||||
総運営費 |
| 17,061 |
| 20,116 |
| (3,055) | |||
運営損失 |
| (14,704) |
| (20,116) |
| 5,412 | |||
その他の純収入 |
|
|
|
|
|
| |||
その他の純収入 |
| 779 |
| 761 |
| 18 | |||
その他の総収入、純 |
| 779 |
| 761 |
| 18 | |||
純損失 | $ | (13,925) | $ | (19,355) | $ | 5,430 | |||
ライセンス収益
2024 年 3 月にギレアッドと締結したライセンス契約および株式購入契約に基づき、 2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間のライセンス収益を 240 万ドルで認識しました。
研究と開発費
次の表は、2024年6月30日、2024年6月30日、2023年6月30日までの3ヶ月間の研究開発費(単位：千)をまとめています
3か月まで |
| ||||||||
六月三十日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 変わる | ||||
XTX101 の | $ | 2,315 | $ | 755 | $ | 1,560 | |||
XTX 202 | 1,438 | 2,757 | (1,319) | ||||||
XTX301 | 1,850 | 1,202 | 648 | ||||||
その他の初期プログラムと間接研究開発 | 1,996 | 3,330 | (1,334) | ||||||
関係者の | 3,617 | 5,174 | (1,557) | ||||||
研究開発費総額 | $ | 11,216 | $ | 13,218 | $ | (2,002) | |||
研究開発費は2023年6月30日までの3カ月の1，320万ドルから2024年6月30日までの3カ月の1，120万ドルに減少し、200万ドル減少した。研究と開発費の変化は主に以下の理由によるものである
| ● | XTX 101のコストが160ドル万増加したのは，2024年6月30日までの3カ月間に，薬明生物(香港)有限会社や薬明生物と締結したCTLA−4モノクロナル抗体許可協定が100ドルの万開発マイルストーンをもたらし，我々が行っている評価XTX 101とアチゾールモノクロナルを併用した1/2期臨床試験に関する臨床開発活動が60ドル万増加したためである |
30
カタログ表
| ● | XTX 202のコストが130万ドル減少したのは，主にXTX 202の単一療法としてのさらなる投資を中止したことにより，われわれの1/2期臨床試験に関する臨床開発活動が減少したためである |
| ● | XTX 301コストが60万ドル増加したのは、主に著者らが行っている第一段階の臨床試験に関する臨床開発活動が100ドル万増加したためであるが、比較可能時期の臨床試験材料の購入に関する初期供給に関する製造活動は40万減少し、この増加を部分的に相殺した |
| ● | 他の早期計画と間接研究·開発費用は130億万に減少し、主に臨床前研究や開発活動に関連する外部費用の減少によるものである |
| ● | 関係者のコストが160万減少したのは，主に研究開発者の減少により賃金，ボーナス，福祉が130ドル万減少したことと，株ベースの報酬が20万減少したためである。 |
一般と行政費用
次の表は、2024年6月30日、2024年6月30日、2023年6月30日までの3ヶ月の一般と行政費用(単位：千)をまとめています
3か月まで |
| ||||||||
六月三十日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 変わる | ||||
関係者の | $ | 3,629 | $ | 3,950 | $ | (321) | |||
専門と相談料 | 1,203 | 1,757 | (554) | ||||||
施設関連費用その他一般·行政費 | 983 | 1,191 | (208) | ||||||
一般と行政費用総額 | $ | 5,815 | $ | 6,898 | $ | (1,083) | |||
一般·行政費は110ドル減少し、2023年6月30日までの3カ月間の690ドルから2024年6月30日までの3カ月間の580万ドルに減少した。一般費用と行政費用の変化は主に以下の理由によるものである
| ● | 人事に関する費用が30万減少したのは、主に一般や行政職員の編成減少による賃金、ボーナス、福祉が10万減少し、株式報酬が10万減少したためである |
| ● | 専門と相談費が60万減少したのは、主に法律費用が40万減少し、相談や他の専門関連費用が20万減少したためである |
| ● | 施設関連費用やその他の一般·行政費用が20万ドル減少したのは，主に役員や上級管理職責任保険に関するコスト低下やその他の一般·行政費用の減少によるものである |
再編成する
2024年6月30日までの3カ月間の再編費用は10ドル万未満で、2024年3月に発表されたリストラに関連する従業員再就職サービスコストが含まれていることを確認した
その他の収入、純額
その他の収入、純額は、相対的に変わらず、2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間で80ドル万だった。これは，主に我々の現金と現金等価物の利息収入が減少したためであり，これは，平均現金残高が低いことと，2024年3月に太平洋西部会社との融資合意下での余剰元金の返済による支払手形の利息支出が減少したためである。
31
カタログ表
2024年6月30日まで，2024年6月30日と2023年6月30日までの6カ月間の比較
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期までの 6 ヶ月間の営業実績 （ 千単位 ） をまとめました。
6か月まで |
| ||||||||
六月三十日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 変わる | ||||
収益 |
|
|
|
| |||||
許可証収入 | $ | 2,357 | $ | — | $ | 2,357 | |||
総収入 |
| 2,357 |
| — | 2,357 | ||||
運営費 |
|
|
| ||||||
研究 · 開発 | $ | 21,616 | $ | 29,349 | $ | (7,733) | |||
一般と行政 |
| 11,954 |
| 14,293 |
| (2,339) | |||
再編成する | 978 | — | 978 | ||||||
総運営費 |
| 34,548 |
| 43,642 |
| (9,094) | |||
運営損失 |
| (32,191) |
| (43,642) |
| 11,451 | |||
その他の純収入 |
|
|
|
|
|
| |||
その他の純収入 |
| 1,063 |
| 1,641 |
| (578) | |||
その他の総収入、純 |
| 1,063 |
| 1,641 |
| (578) | |||
純損失 | $ | (31,128) | $ | (42,001) | $ | 10,873 | |||
ライセンス収益
2024 年 3 月にギレアッドと締結したライセンス契約および株式購入契約に基づき、 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間のライセンス収益を 240 万ドルで認識しました。
研究と開発費
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 ヶ月間の研究開発費 （ 千単位 ） をまとめたものです。
6か月まで |
| ||||||||
六月三十日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 変わる | ||||
XTX101 の | $ | 1,792 | $ | 1,476 | $ | 316 | |||
XTX 202 | 4,602 | 4,501 | 101 | ||||||
XTX301 | 3,065 | 4,330 | (1,265) | ||||||
その他の初期プログラムと間接研究開発 | 3,696 | 7,993 | (4,297) | ||||||
関係者の | 8,461 | 11,049 | (2,588) | ||||||
研究開発費総額 | $ | 21,616 | $ | 29,349 | $ | (7,733) | |||
研究開発費は2023年6月30日までの6カ月間の2，930万ドルから2024年6月30日までの6カ月間の2，160万ドルに減少し、770万ドル減少した。研究と開発費の変化は主に以下の理由によるものである
| ● | XTX 101のコストが30万ドル増加したのは，主に我々が行っているXTX 101とアタゾールモノクロナル抗体との併用による1/2期臨床試験に関する臨床開発活動が130億万ドル増加したことと，2024年6月30日までの6カ月間に薬明生物のCTLA−4モノクロナル抗体との契約による10万ドルの万開発マイルストーンにより，2024年6月30日までの6カ月間に我々の羅氏臨床連携から稼いだ200億万コスト分担支払いによって相殺され，この費用は研究開発費の減少と記録されている |
| ● | XTX 301コストが130万削減されたのは，主に最初に供給された臨床試験材料の購入に関する製造活動が240ドル万減少したためであり，これは比較可能な時期に発生した |
32
カタログ表
| 私たちが行っている第一段階の臨床試験に関する臨床開発活動は1億2千万ドル増加し、この増加を部分的に相殺した |
| ● | その他の早期計画や間接研究·開発費用が430万減少したのは，主に臨床前研究や開発活動に関する外部費用の減少であった |
| ● | 関係者のコストが260万ドル減少したのは、主に研究開発者の減少による賃金、ボーナス、福祉が220ドル万減少したことと、株ベースの報酬が20ドル万減少したためである。 |
一般と行政費用
次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月の一般と行政費用(単位：千)をまとめています
6か月まで |
| ||||||||
六月三十日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 変わる | ||||
関係者の | $ | 7,206 | $ | 8,231 | $ | (1,025) | |||
専門と相談料 | 2,864 | 3,817 | (953) | ||||||
施設関連費用その他一般·行政費 | 1,884 | 2,245 | (361) | ||||||
一般と行政費用総額 | $ | 11,954 | $ | 14,293 | $ | (2,339) | |||
一般·行政費は230ドル万減少し，2023年6月30日までの6カ月の1，430ドル万から2024年6月30日までの6カ月の1，200万ドルに減少した。一般費用と行政費用の変化は主に以下の理由によるものである
| ● | 人事に関する費用が100万ドル減少した主な原因は、一般と行政人員編成の減少による賃金、ボーナス、福祉が70万ドル減少し、招聘費用が30万減少したことである |
| ● | 専門と相談費が100%万減少したのは、主に相談費やその他の専門関係の費用が減少したためである |
| ● | 施設関連費用やその他の一般·行政費用が40万減少したのは，主に役員や高級職員責任保険に関するコスト低下やその他の一般·行政費用の減少によるものである |
再編成する
2024年6月30日までの6ヶ月間に、1億ドルの万組換え費用を確認した。再編支出は、従業員の解散費、福祉の継続、再就職サービスコストを含む2024年3月に発表されたリストラに関連している
その他の収入、純額
その他の純収入は60ドル万減少し、2023年6月30日までの6カ月の160ドル万から2024年6月30日までの6カ月の100ドル万に低下した。その他の純収入の減少は，主に我々の現金と現金等価物の利息収入が減少したためであり，これは，平均現金残高が低いことと，2024年3月に太平洋西部会社との融資協定下の余剰元金を返済することによる支払手形の利息支出が減少したためである。
33
カタログ表
流動性と資本資源
流動資金源
設立以来、私たちは深刻な運営損失と運営キャッシュフローが負に発生した。私たちはまだ私たちの候補製品を商業化していません。これらの製品は臨床前あるいは早期臨床開発段階にあり、もしあれば、今後数年以内にいかなる製品の販売からも収入が生じないと予想されます。これまで、私たちの運営資金は、主に私募優先株、転換可能優先株、普通株と事前融資株式証、債務融資、初公募株、許可契約、ATM発行計画で調達された収益から来ています。2024年6月30日現在、私たちはこのような取引から、優先株の売却と発行と転換可能な優先株の毛収入22550万を含む合計43050万の毛収入を得ており、太平洋西部会社と債務融資した毛収入1，000万、私たちが初めて公募株の毛収入12990ドル、吉利徳との許可協定に基づいて事前に支払われた3，000ドル、ある既存の認可投資家と吉利徳に私募方式で普通株と予備融資株式権証を発行した毛収入2，810ドル、および当社と試験恩社との販売契約に基づいて万発売計画と普通株の売却と発行の毛収入7，000万ドルを獲得した。2024年6月30日まで、私たちは7，490万ドルの現金と現金等価物を持っている。
2022年11月、米国証券取引委員会にS-3表の汎用棚登録声明を提出し、2022年11月18日(333-268264)に発効した25000万までの私たちの普通株、優先株、債務証券、単位、および権利証を登録し、これらの製品を1つまたは複数の製品で時々発行·販売することができる。2022年11月、私たちはコーエン有限責任会社と販売協定を締結しました。この合意によると、S-3の形式で時々私たちの普通株を発行して販売することができます。総発行価格は最大7，500ドルに達し、販売契約の条項と条件を満たすことができます。2024年6月30日までに、販売契約に基づいて7，000，000株の普通株を発行·売却し、総収益は7，000ドル万となった。しかし、私たちが追加資金源として販売協定を使用する程度は、私たちの普通株の現在の市場価格、一般市場状況、他の出所から資金を得ることができる程度、およびその後12ヶ月以内にS-3表を用いて私たちの公募株の総時価の3分の1を超える能力が制限されているかどうかに依存し、この制限は、私たちの公募が7，500ドルを超えるまで有効になるだろう。したがって、私たちは販売契約に基づいて受け入れられると思う価格や金額で追加の株式を売却することができないかもしれませんし、販売協定に従って任意の追加の普通株を売却する保証もありません
また、2025年3月までに、ジリッドとの株式購入協定の条項と条件に基づいて、ジリッドに最大2回の追加非公開配給の中で最大約820万の追加普通株(ジ利徳で唯一選択された代替普通株の事前承認株式証を含む)の購入を促すことができ、ジリッドがジリッドとの適用の追加非公開配給終了時に私たち普通株の19.9%の実益所有者とみなされない限り、いつでもギリッドに適用される追加非公開配給終了時に私たちの普通株の19.9%の実益所有者とみなされることができる。
キャッシュフロー
次の表は、各期間のキャッシュフローに関する情報(千単位)を提供します
6か月まで | ||||||
六月三十日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
提供された現金純額(使用)： |
|
| ||||
事業活動 | $ | 9,451 | $ | (41,824) | ||
投資活動 |
| (21) |
| (486) | ||
資金調達活動 |
| 20,997 |
| (2,680) | ||
現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) | $ | 30,427 | $ | (44,990) | ||
34
カタログ表
経営活動
我々の運営活動のキャッシュフローは，運営費用や業務支援業務に現金を利用する運営資本要求の影響を大きく受けている.歴史的に見ると、著者らは臨床前研究、臨床試験、製造と製造技術開発を含む候補製品の研究と開発に投資しているため、経営活動から得られたキャッシュフローは負である。経営活動で使用される現金は、主に非現金費用調整後の純損失によるものであり、これは、通常、株式の報酬、減価償却および償却、および運営資産および負債構成要素の変化に基づいており、通常は、費用増加と仕入先支払いのスケジュールによるものである。
2024年6月30日までの6カ月間、経営活動が提供した現金純額は950万ドルで、主にライセンス契約と株式購入協定に基づいてジリッドから受け取った3910ドル、手配開始時に繰延収入、420万ドルの非現金純支出を記録したが、3110万ドルの純損失と280万ドルの運営資産と負債の残りの変化によって相殺された。
2023年6月30日までの6カ月間、運営活動のための現金純額は4180万ドルで、主に私たちの純損失4200万ドルと運営資産と負債の変化によって450万ドルだったが、470万ドルの非現金純支出部分によって相殺された。
投資活動
2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間、投資活動のための純現金は、財産や設備の購入を含む10万ドルと50ドル未満だった
融資活動
2024年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供する現金純額は2，100万ドルであり、いくつかの既存の認可投資家とジリッドへの私募売却と普通株および事前融資承認株式証の発行収益、および私たちのATM発売計画に基づいて普通株の売却と発行を含む収益の一部は、PacWestとの融資協定下での債務元金の返済と、ある実験室設備に対する私たちの融資リースの支払いによって相殺される
2023年6月30日までの6ヶ月間、融資活動のための現金純額は270ドルで、太平洋西部会社との融資協定下の債務元金の返済と、特定の実験室設備に対する融資リースの支払いを含み、一部は私たち従業員の株式購入計画下で普通株を発行する収益によって相殺された。
融資と保証協定
2019年11月、ハイネケン開発はPacWestと融資·担保協定を締結し、2023年5月に保証人として改訂·重記を行った。2019年11月、私たちはローン契約に基づいて1，000ドルの万定期ローンを借り入れました。融資協議下の借金は、ハイネケンが発展したほとんどの資産(知的財産権を含まない)を担保としている。未返済金の利息は変動年利で計算され、(I)最優遇金利プラス0.25%または(Ii)4.75%の両者の中で大きい者に等しい。私たちは2022年12月31日までの未返済残高に利息のみを支払いました。私たちは2023年1月から月額で元金と利息を支払います。2024年第1四半期に、私たちは融資協定下のすべての未返済金額を返済し、太平洋西部会社は私たちと私たちの子会社の資産のすべての保証権益を解除した
資本要求と継続経営
時間の経過とともに，我々が行っている研究·開発活動に伴い，将来の資本需要は大幅に増加し，特に候補製品の現在と計画の臨床開発を進め，我々の他の既存計画や発見プラットフォームに関する研究努力と臨床前活動を維持することが予想される。また、上場企業の運営に関連した追加コストが引き続き発生すると予想される。そのため、予測可能な未来には巨額の運営損失と負の運営キャッシュフローが予想される。
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カタログ表
インフレは一般的に労働力と特定のサービスの費用を増加させることで私たちに影響を及ぼす。インフレが私たちの簡明な総合財務諸表に実質的な影響を与えるとは思いません。これらの財務諸表は、本四半期の報告Form 10-Qの他の部分に含まれています。しかし、アメリカは最近歴史的に高いインフレ水準を経験した。インフレ率が引き続き上昇すれば、労働力や用品コストの増加、従業員の給与、研究開発費など、私たちの支出に影響を与える可能性がある。また、米国は労働力不足を経験しており、これは逆に競争力のある賃金環境を創出しており、将来の運営コストも増加する可能性がある
2024年6月30日まで、私たちは7，490万ドルの現金と現金等価物を持っている。現在の運営計画によると、2024年6月30日までの既存の現金と現金等価物は、2025年第2四半期の運営費と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想されています。しかし、私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは期待よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。また，これらの金額は我々の運営に資金を提供するには不十分である可能性があるため，本四半期報告10−Q表に他の部分に含まれる簡素化総合財務諸表が発表された日から少なくとも12カ月以内に，経営を継続する企業として経営を継続する能力には大きな疑問がある。私たちの経営陣は、主に、追加株式または債務融資、追加パートナー関係または許可取引、または他のソースのうちの1つまたは複数によって追加資本を調達することを含む、私たちの運営に資金を提供する計画を立てている。しかし、私たちが受け入れ可能な条項や他の条件でこのような取引を完了できる保証はなく、私たちは十分な追加資本を得ることができないかもしれない。もし私たちが短期的に十分な追加資本を得ることができなければ、私たちは将来的に追加コスト削減戦略を実施する必要があるかもしれません。その中には、延期、制限、私たちの運営および研究開発計画に関連する内部および外部コストをさらに減少または除去することが含まれているかもしれません。本四半期報告に他の部分に含まれる簡明総合財務諸表Form 10−Qは，持続経営をもとに作成されており，予測可能な将来正常業務過程で資産と負債の返済を実現している場合を考慮した。簡明な総合財務諸表は、記録資産金額の回収可能性および分類に関連する任意の調整、またはこのような不確実性の結果に起因する可能性のある負債金額および分類に関連するいかなる調整も含まない
製品開発に関連する多くのリスクや不確実性、および第三者とどの程度協力して当社の候補製品を開発する可能性があるため、私たちの候補製品の研究や開発の推進に関連する資本支出や運営費用が増加する時間と金額を誤って見積もることができるかもしれません
私たちの資金需要と運営支出の時間と金額は多くの要素に依存しますが、これらに限定されません
| ● | 私たちの現在と未来の候補製品の研究開発範囲、進捗、結果とコストは、私たちが現在と計画している臨床段階候補製品XTX 101とXTX 301の臨床試験、および私たちの現在と未来の候補製品の現在行われている臨床前開発を含む |
| ● | コスト削減戦略を実施し維持する能力とこのコスト低減のタイミングは |
| ● | 私たちの研究開発プロジェクトの範囲、優先順位、数量 |
| ● | 私たちの候補製品に対する規制審査の範囲、コスト、時間、結果 |
| ● | 臨床前研究、臨床試験、および規制承認を得た任意の候補製品の商業供給のための生産材料のコストを確保する |
| ● | 私たちが規制部門の承認を得た任意の候補製品の将来の商業化活動のコストと時間 |
| ● | 規制当局の承認を受けた任意の候補製品の商業販売収入(ある場合)の金額と時間 |
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カタログ表
| ● | 特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権および固有の権利を維持し、実行し、知的財産権に関連する任意のクレームを弁護するコストと時間； |
| ● | 他の製品、候補製品、技術、または知的財産権の程度、およびそのような任意の条項を得ることができる |
| ● | 私たちは私たちの臨床協力を維持し、さらにXTX 101、私たちのFC増強腫瘍活性化抗CTLA-4を開発し、このような協力のコスト分担スケジュールを含むアチゾールモノクロナル抗体と結合することができる |
| ● | 私たちは羅氏と臨床協力してXTX 101の時間と金額を支払い、私たちはGileadと協力してXTX 301のマイルストーン、追加株式投資、その他の支払いを支払いました |
| ● | 私たちの運営を維持し上場企業としての運営を継続するコストと |
| ● | 私たちは私たちが継続的に経営し続ける企業としての能力があるかどうかに対する深刻な疑いを克服できるかどうか。 |
潜在的な候補製品を確定し、臨床前研究と臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、数年の時間をかけて完成する必要があり、しかも著者らは監督部門の許可を得て製品販売を実現するために必要なデータ或いは結果を永遠に生成できないかもしれない。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。私たちの商業収入は、もしあれば、私たちが数年以内に商業使用できないと予想される製品を販売します。もしあれば。したがって、私たちは私たちの業務目標を達成するために多くの追加資本を得る必要があるだろう。
私たちが現在計画している業務に資金を提供する能力の期待は、様々なリスクや不確実性の影響を受ける推定に基づいています。経営陣には現在未知の多くの要因があるため、私たちの運営計画は変化する可能性があり、現在の運営計画が予想される時間枠内で実現される保証はなく、期待よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させる可能性があります。
受け入れ可能な条項では、私たちは十分な追加資本を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。国内及び国際財政、通貨及びその他の政策及び政治関係の不利な変化、地域又は世界的な衝突、世界経済状況の不確実性、金融市場の不安定、現在又は未来の大流行病又はその他の要因による市場変動は、必要なときに資本を得る能力に悪影響を及ぼす可能性もある。私たちの既存株主の所有権権益は、株式または株式に変換可能または交換可能な証券を売却することによって追加資本を調達する範囲内で希釈される可能性があり、そのような証券の条項は、清算または既存株主の権利に悪影響を及ぼす他の特典を含む可能性がある。追加の債務および優先株は、利用可能であれば、追加の債務を招く、資本支出を行う、または配当を発表するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含むいくつかの合意にも関連する可能性があり、これは、私たちの既存の株主の所有権権益を希釈する可能性がある。
重要な会計政策と試算の使用
私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの簡明な総合財務諸表に基づいています。これらの報告書はアメリカが公認している会計原則に基づいて作成されています。これらの簡明な連結財務諸表を作成する際には、報告期間内の資産、負債、費用の報告金額、または資産および負債の開示に影響を与えるために、推定および判断を行う必要がある。私たちはこれらのプロジェクトに対してモニタリングと分析を行い、事実と状況の変化を理解し、これらの推定は未来に重大な変化が発生する可能性がある。我々は，歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値の判断の基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。推定数の変化は既知期間の報告結果に反映されている。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値と大きく異なる可能性がある。注2で述べた以外は重要な会計政策の概要Form 10−Q四半期報告書に含まれる簡明総合財務諸表については，2023年12月31日現在の年次報告Form 10−Kで示したキー会計政策は変化しなかった。
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カタログ表
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
新興成長型会社、またはEGCとして、2012年にJumpStart Our Business Startups ActまたはJOBS Actによると、これらの基準が民間会社に適用されるまで、いくつかの会計基準の採用が延期される可能性がある。JOBS法案の下でEGCの他の免除および減少に対する報告要件は、IPO登録説明書に2年間の監査済み財務諸表のみを提出すること、2002年のサバンズ-オキシック法第404(B)条に基づいて財務報告書内部統制監査者報告を提供することを免除すること、上場企業会計監督委員会が採用する可能性のある強制監査会社のローテーションに関する任意の要求を免除すること、および私たちの役員報酬スケジュールの開示範囲が小さいことを含む。
また、雇用法案は、EGCは、新たなまたは改正された会計基準を遵守するために延長された過渡期を利用することができると規定している。この規定は、これらの基準が民間会社に適用されるまで、企業会計基準委員会が特定の会計基準の採用を延期することを可能にする。私たちは、“脱退”延長を選択しない移行期間を選択したが、これは、基準が発表または改正された場合、上場企業または民間企業に対して異なる適用日があれば、民間会社が新たな基準または改正基準を採用する際に新たな基準または改訂基準を採用することができ、(1)“選択脱退”延長の移行期間を撤回できなくなるまで、または(2)新興成長型企業の資格を満たさなくなるまでそうすることができることを意味する。したがって、我々の財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
私たちも“小さな報告会社”であり、1934年に改正された証券取引法または取引法の定義に基づいている。たとえ私たちがEGCでなくても、私たちは規模の小さい報告会社であり続けることができ、この場合、私たちはいくつかの小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。
第3項：市場リスクに関する定量的·定性的開示
取引法第12 b-2条の規定によると、我々は比較的小さな報告会社であり、本プロジェクトの下での情報を提供する必要はない。
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
吾等は、(1)“米国証券取引委員会”規則及び表に指定された時間内に、取引法に基づいて提出又は提出された報告書に開示すべき情報を記録、処理、まとめ及び報告することを確保するために、(1)“米国証券取引委員会”規則及び表に指定された時間内に、取引法に基づいて提出又は提出された報告書に開示すべき情報を記録、処理、まとめ及び報告することを確保し、(2)当社の最高経営責任者及び最高財務官、又は状況に応じて同様の機能を実行する者を含む当社の経営陣に蓄積及び伝達し、直ちに必要な開示決定を行うことを目的とする。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならない
我々の経営陣は、最高経営責任者と最高財務責任者の参加の下、2024年6月30日までの開示統制と手続きの有効性を評価した。このような評価に基づき、我々の最高経営責任者及び最高財務責任者は、2024年6月30日現在、我々の開示統制及び手続が合理的な保証水準で有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
本10-Q表四半期報告でカバーされている間、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)規則によって定義されるように)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化は発生しなかった。
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カタログ表
第2部-その他の資料
プロジェクト1 Aリスク要因
以下の情報は、私たちの実際の結果と、本Form 10-Q四半期報告書で行われた前向きな陳述と、私たちが時々行う可能性のある前向きな陳述に含まれるリスク要因について述べる。本Form 10-Q四半期レポートおよび私たちの他の公開申告ファイルに含まれる他の情報に加えて、以下に説明するリスクをよく考慮しなければなりません。私たちの業務、財務状況、または経営結果はこのような危険な損害を受けるかもしれない。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちが現在知らない他のリスクや私たちが現在意識していない他の要素は私たちの業務に重大なリスクとなり、私たちの業務運営を損なう可能性もあります。
私たちの限られた経営歴史、財務状況、資本要求に関するリスク
私たちの相次ぐ運営赤字は私たちが経営を続けている企業として経営を続ける能力を大きく疑っています。もし私たちが短期的に十分な追加資本を調達できない場合、私たちは将来的に追加コスト削減戦略を実施する必要があるかもしれません。その中には、私たちの運営および研究開発計画に関連する内部および外部コストを延期、制限、減少、または除去することが含まれるかもしれません。
2024年6月30日まで、私たちは7，490ドルの現金と現金等価物万を持っている。現在の運営計画によると、2024年6月30日までの既存の現金と現金等価物は、2025年第2四半期の運営費と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想されています。しかし、これらの金額は私たちの運営に資金を提供するのに十分ではない可能性があるため、本四半期報告10-Q表に含まれる他の部分に含まれる簡素化総合財務諸表が発表された日から少なくとも12ヶ月以内に、経営を継続する企業として経営を継続する能力には大きな疑問がある。私たちの将来の資本需要と既存資源が私たちの運営を支援する期限は私たちが予想していたのとは違うかもしれませんが、私たちは期待した節約を達成できないかもしれません。これは、最近ポートフォリオの優先順位とリストラを再調整した結果です。私たちの経営陣は、主に、追加の株式または債務融資、追加の協力、パートナーシップまたは許可取引、または他のソースのうちの1つまたは複数によって追加資本を調達することを含む、私たちの業務に資金を提供し続ける計画を立てています。しかし、私たちが受け入れ可能な条項や他の条件でそのような取引を完了できる保証はなく、私たちは短期的に十分な追加資本を得ることができないかもしれない。2024年第1四半期、我々は、単一療法のさらなる投資として、腫瘍活性化インターロイキン2またはIL-2候補製品XTX 202の開発を中止する計画を発表し、他の薬剤とのXTX 202の共同開発を継続する戦略的機会を探索し、私たちの費用をさらに低減し、私たちの運営を簡略化するためのリストラも実施した。もし私たちが十分な追加資本を得ることができない場合、私たちは将来的に追加コスト削減戦略を実施する必要があるかもしれません。その中には、延期、制限、さらに私たちの運営および研究開発計画に関連する内部および外部コストを削減または除去することが含まれているかもしれません。さらに、私たちの現金予測は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く利用可能な資本資源を使用することができる。変化する環境は私たちの現在の予想よりも資本を消費する速度を大きく速める可能性があり、私たちは計画よりも早く私たちの利用可能な資本を枯渇させるかもしれない。我々が評価したより多くの情報については、我々の四半期報告Form 10-Qの他の部分の簡明総合財務諸表の付記1を参照されたい。
我々が行っている研究や開発活動に関する運営損失は引き続き存在することが予想され，特に臨床試験による候補製品の推進，これらの活動を支援するためのインフラの維持，上場企業の運営に関するコストが発生した場合である。私たちの収入は、もしあれば、私たちが数年以内に商業化できないと予想される製品を販売します。もしなければ。もし私たちが現在または将来開発した任意の候補製品が市場の承認を得たら、製品販売、マーケティング、流通、製造に関連する巨額の商業化費用が発生すると予想される。その中のいくつかの費用は上場承認前に発生するかもしれないし、巨額かもしれない。
私たちの将来の短期的および長期的な資本需要は、多くの要素に依存するだろう
| ● | コスト削減戦略を実施し維持する能力とこのコスト低減のタイミングを維持します |
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カタログ表
| ● | 現在と未来の候補製品の研究と開発の範囲、進捗、結果とコストは、私たちが行って計画している臨床段階の候補製品の臨床試験を含む |
| ● | 私たちの研究開発プロジェクトの範囲、優先順位、数量 |
| ● | 私たちと協力協定を締結または将来締結する可能性のある締約国との発展努力の進展状況 |
| ● | 私たちの協力協定と許可協定によると、私たちは支払い時間と金額を受け取るか義務があるかもしれません |
| ● | 私たちの候補製品に対する規制審査の範囲、コスト、時間、結果 |
| ● | 第三者メーカーを通じて製造能力を拡大し、臨床前研究、臨床試験、および規制の承認を得た任意の候補製品(ある場合)が商業供給のコストとして使用されることを保証する |
| ● | 私たちが規制部門の承認を得た任意の候補製品の将来の商業化活動のコストと時間 |
| ● | 規制当局の承認を受けた任意の候補製品の商業販売収入(ある場合)の金額と時間 |
| ● | 特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権および固有の権利を維持し、実行し、知的財産権に関連する任意のクレームを弁護するコストと時間； |
| ● | 他の製品、候補製品、技術、または知的財産権の程度、およびそのような任意の条項を得ることができる |
| ● | 私たちは、我々の腫瘍活性化、FC強化抗CTLA-4モノクロナル抗体またはモノクロナル抗体XTX 101、atezolizumabとの結合、および我々とGIilead Sciences、Inc.またはGileadとのパートナー関係を開発して、腫瘍活性化工学インターロイキン12またはIL-12候補製品XTX 301を開発するために、F.Hoffman-La Roche LtdまたはRocheとの臨床的協力を含む、我々の現在の協力およびパートナーシップを維持することができる |
| ● | 私たちは羅氏と臨床協力してXTX 101の時間と金額を支払い、私たちはGileadと協力してXTX 301のマイルストーン、追加株式投資、その他の支払いを支払いました |
| ● | 私たちの運営を維持し上場企業としての運営を継続するコストと |
| ● | 私たちは私たちが継続的に経営し続ける企業としての能力があるかどうかに対する深刻な疑いを克服できるかどうか。 |
私たちは私たちの運営を維持するための追加の資金が必要になるだろう。私たちは現在、約束された外部資金源を持っていないし、私たちは受け入れ可能な条件で十分な追加資本を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。さらに、我々のより多くの資本を調達する能力は、インフレ激化、資本市場変動、金利および通貨変動、任意の潜在的な経済減速または衰退、将来の流行病、貿易戦争または国内または政治的動揺、または戦争または他の武力衝突を含む、米国国内外の潜在的な悪化経済状況の悪影響を受ける可能性がある。私たちは私たちの運営を支援するための追加資金を得ることができるという保証はないし、もし私たちがそのような資金を持っていれば、私たちはこのような追加資金が私たちの需要を満たすのに十分であるという保証はない。これらの要素は、私たちの持続的な経営企業としての持続的な経営能力に大きな疑いを抱かせ、もし私たちが魅力的な条項や根本的に資金を調達できなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況に重大な悪影響を与えるだろう。
40
カタログ表
追加資本を調達することは、私たちの株主を希釈し、私たちの運営を制限するか、あるいは製品候補製品または私たちの技術に対する権利を放棄することを要求するかもしれない。
私たちが大量の製品収入を生成することができない限り、私たちは公開またはプライベート株式発行、債務、協力、許可手配、または他のソースの組み合わせによって追加資本を求める予定だ。私たちは、株式や債務、あるいはこのような発行の可能性にかかわらず、私たちの普通株の市場価格を低下させる可能性がある追加証券を発行し、私たちの株主は、私たちの追加資本計画やそのような資本の条項に同意しないかもしれない。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、私たちの既存株主の権利に悪影響を及ぼす。例えば、(I)既存の認可投資家やGilead社に私募発行された予備融資承認株式証を行使する際に普通株を発行する場合、(Ii)我々が最大2回の追加の潜在的私募で我々の普通株式の追加株式または追加事前融資承認株式をGileadに売却する場合、または(Iii)Cowen and Company LLCとの販売合意に基づいて1つまたは複数の“市場”またはATMで追加的な普通株を発行すれば、既存の株主は希釈される。また、ジリッドは既存の株主よりも優れた権利を獲得しており、将来の投資家はこれらの権利を獲得する可能性がある。もし私たちが追加的な債務を負担したら、私たちはローン残高を支払い、利息を支払う義務があるだろう。任意の追加債務は、追加的な支払い義務を招き、将来の業務活動を展開する私たちの柔軟性を制限する制限契約に関連する可能性があり、破産が発生した場合、当社の持分証券所有者がわが社の資産の任意の分配を受ける前に償還されることになります。さらに、第三者との協力や許可手配を通じて資金を調達する際には、将来的には、私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利の一部または全部を放棄し、私たちに不利な条項に許可を与えなければならないかもしれない。また、追加資本を獲得するには、私たちの経営陣が多くの時間と注意力を投入する必要があり、彼らの不比例な注意を日常活動から移す可能性があり、私たちの経営陣が候補製品開発を監督する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
設立以来、重大な運営損失が発生しており、予測可能な将来に重大な損失が予想されている。
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けて、まだ何の収入も生じていない。もし私たちの候補製品が成功的な開発と承認を受けなければ、私たちは決して何の収入も生じないかもしれない。2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間の純損失はそれぞれ3，110ドル万と4，200ドル万だった。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は35660ドル万です。これまで、私たちの運営資金は主に私募優先株と転換可能優先株、債務融資、2021年10月に私たちの普通株初公開(IPO)、私たちの普通株と前払い資本証の私募、私たちとGileadとの許可協定による前払い、そして私たちのATM発売計画から来ています。私たちはほとんどの財政資源と努力を研究と開発に投入した。我々の候補製品はまだ開発の初期段階にあり、著者らが行っている臨床段階の腫瘍活性化製品候補製品XTX 101(抗CTLA-4)とXTX 301(IL-12)の臨床開発はまだ完了していない。今まで、私たちは製品販売から何の収入も得ていません。私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想しています。特に以下のような場合には、
| ● | 私たちの既存の研究計画を進め、より多くの研究計画を展開していきます |
| ● | 私たちの現在の候補製品と私たちが開発する可能性のある未来の候補製品を進めて、臨床前と臨床開発を行います |
| ● | 臨床試験に成功した候補製品のために市場承認を求める |
| ● | 私たちの知的財産権を獲得し、拡大し、維持し、保護し、実行する |
| ● | より多くの研究、臨床、監督、品質、製造、および一般と管理者を招聘する |
41
カタログ表
| ● | 商業·流通インフラを構築し、上場承認を得ることができる任意の製品を商業化する |
| ● | より多くの候補製品を発見し検証し開発し続けています |
| ● | 引き続き第三者メーカーを通じて製造能力を拡大し、臨床前研究、臨床試験、任意の潜在的な商業化のために、ますます多くの私たちの現在または未来の候補製品を生産する |
| ● | 他の候補製品、技術、または知的財産権を獲得することができる； |
| ● | 現在と将来の研究、開発、商業化努力、上場企業としての運営に関する追加コストが発生する。 |
私たちが臨床試験を成功させ、規制部門から1つ以上の候補製品の承認を得ても、私たちの候補製品は商業的に成功しないかもしれません。また、より多くの候補製品を開発·マーケティングするために、大量の研究開発や他の支出を生み出し続けていく。私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面するかもしれない。製品販売が発生した後、私たちはすぐに利益を達成しないかもしれません。もしあれば。もし私たちが収入を作ることができなければ、私たちは利益を上げないだろうし、持続的な資金がなければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。
私たちは商業販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も得ていない。私たちはどんな収入も利益も得られないかもしれないし、もし私たちが利益を達成すれば、私たちは持続できないかもしれない。
今まで、私たちは製品販売から何の収入も得ていません。私たちは数年以内に製品販売から何の収入も得られないと予想して、私たちは製品販売から収入を得ることができないかもしれません。私たちが製品販売から収入を得る能力は、私たちの能力を含む多くの要素に依存する
| ● | 現在または未来の候補製品のために、現在または未来の候補製品のために、私たちが行っているおよび計画されている臨床前研究および臨床試験を成功させる |
| ● | 米国食品医薬品局(FDA)の任意の現在または未来の候補製品に対する任意の研究新薬申請またはINDの承認を得ることに成功した |
| ● | 私たちの候補製品のためにアメリカと外国の規制機関の承認を得るために必要なすべての安全性と有効性の研究を含む、私たちの臨床段階候補製品および任意の現在または未来の候補製品の臨床試験の開始と完成に成功した |
| ● | 臨床および商業製造能力を確立し、維持するか、または第三者製造業者と臨床供給および商業製造の手配を行う |
| ● | 承認されれば、単独でも他人との協力でも、私たちの製品の商業販売を開始することができます |
| ● | 患者、医療界、第三者支払者が承認された場合、製品の受け入れを獲得し、維持する |
| ● | 他の治療法と効果的に競争し |
| ● | 承認された後、私たちの製品の医療保険と十分な精算を得て維持します |
| ● | 承認された後、私たちの製品の持続可能な安全状況を維持し、 |
| ● | 知的財産権と主張を実行して擁護する。 |
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カタログ表
バイオ製薬製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため，製品販売から収入を得る前に，これらの活動に関連する費用の時間や金額を正確に予測することはできない。しかも、私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するのに十分な収入を生むことができないかもしれない。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発努力を維持し、候補製品を多様化し、運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下は私たちの株主に彼らの投資の全部または一部を損失させる可能性もあります。
私たちの限られた経営の歴史は、投資家が私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にし、私たちの未来の生存能力を評価することも困難になるかもしれない。
私たちは臨床段階のバイオテクノロジー会社で、運営歴史は限られていて、投資家はこれらの歴史に基づいて私たちの業務と将来性を評価することができます。設立以来、ほとんどの財力と努力を研究開発活動に投入してきた。著者らは著者らの独自の腫瘍活性化分子プラットフォーム技術を用いて候補腫瘍活性化製品を発見し、開発する方法は実証されておらず、私たちも商業価値のある承認製品を開発できるかどうか分からない。また，我々の個々の候補製品は早期臨床開発段階にあるか，臨床前開発段階にあるか，我々の他のすべての開発計画はまだ発見段階にある。私たちは、いかなる後期臨床試験を成功させ、監督管理の許可を得て、商業規模の製品を製造したり、第三者代表が私たちにそうすることを手配したり、成功した製品の商業化に必要な販売とマーケティング活動を行うことができることを証明していません。したがって、もし私たちがバイオ製薬製品の開発と商業化に成功した歴史があれば、私たちの将来の成功や生存能力のいかなる予測もそれほど正確ではないかもしれない。
私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用する能力は限られているかもしれません。
私たちの歴史上、私たちは大きな損失を受けた。2023年12月31日現在、我々の連邦と州の純運営損失(NOL)はそれぞれ2.093億ドルと1兆809億ドルだった。私たちは予測可能な未来に製品販売から収入を得ることができないと予想して、私たちは私たちのNOLを使用するために必要な課税収入が発生するかどうかもわかりません。
一般的に、改正された1986年の国内税法第382及び383節、又はこの法典及び州法律の規定によると、ある会社が“所有権変更”を経験した場合(一般にある株主が3年間の間にその持分に対する所有権変動が50ポイント(価値計算)を超えると定義されている)場合、同社は変動前純営業損失繰越や他の変動前税収属性相殺変動後の収入を利用する能力が制限される。私たちは、“規則”第382条及び第383条に基づいてこれまでの所有権変更活動の詳細な検討を完了していない。私たちの以前の優先株と転換可能な優先株の私募、私たちの最初の公募株、あるいは他の取引のため、私たちは過去にこのような所有権の変化を経験したことがあるかもしれません。私たちは未来に私たちの株式の所有権の変化によってこのような所有権の変化を経験するかもしれません。その中のいくつかは私たちがコントロールできません。したがって、課税収入の純額を稼ぐと、変動前の純営業損失の繰越や他の変動前の税務属性を利用して当該等の課税収入を相殺する能力が制限される可能性があり、将来の税務負担が増加し、将来の経営業績に悪影響を及ぼす可能性があります
また、 NOL の使用停止などの規制変更等により、既存の NOL が失効したり、将来の所得税債務を相殺できなくなったりするリスクもあります。「当社普通株式の所有権に関するリスク — 税法、またはその実施または解釈の変更は、当社の事業および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある」、 2017 年減税雇用法、またはコロナウイルス援助、救済、経済安全保障法、またはケア法によって改正された税法、または以下に記載されているように、米国連邦税率および NOL 繰越に関する規則の変更を含み、将来の課税所得を相殺するために NOL を活用する能力に大きく影響を与える可能性があります。さらに、ある州で生成された州 NOL は、別の州で生成された収入を相殺するために使用できません。これらの理由により、収益性を達成しても、 NOL やその他の税務属性の重要な部分を活用できない場合があります。
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我々の候補製品の発見と開発に関するリスク
私たちの業務は現在の候補製品の成功に高度に依存しており、これらの候補製品は開発の初期段階にあり、大量の追加の臨床前と臨床開発が必要であり、その後、規制機関が製品の承認を求め、それを商業化して発売することができる。
私たちの業務と未来の成功は私たちが監督部門の承認を得ることができるかどうかに大きく依存し、もし承認されれば、私たちの現在の候補製品、著者らの臨床段階の腫瘍活性化製品を含む：XTX 101とXTX 301、成功的に発売と商業化できるかどうか。著者らは現在XTX 101とアチゾールモノクロナル抗体(Tecentriq)の第一段階の連合投与量が増加し、最近第二段階の臨床試験への参加を登録し始め、この組み合わせのマイクロサテライト安定型結腸直腸癌患者に対する治療効果を評価している。著者らは現在、進行中の1 A段階の単一治療用量のアップグレードと最近開始された第10段階の単一治療用量の拡張を含むXTX 301の第1段階臨床試験を評価している。2024年第1四半期には、単一療法としてXTX 202へのさらなる投資を中止し、他の薬剤とのXTX 202の共同開発を継続する戦略的機会を探ることを発表した。我々には，臨床前開発のより早い段階にあり，決して臨床段階の開発には入らないかもしれないプロジェクトの組合せがある。
アメリカで臨床試験を開始することはFDAのINDに対する受け入れに依存し、FDAと他の監督機関との討論に基づいて最終的に試験設計を確定する。FDAが追加の臨床前研究の完成を要求する場合、あるいは臨床試験を開始する前にFDAの他の要求を満たす必要があれば、私たちの臨床試験の開始が遅れる可能性がある。私たちがこれらの規制機関の指導意見を受け取り、組み入れても、FDAまたは他の規制機関は、任意の臨床試験を開始するために彼らの要求を満たしていることに同意しないかもしれないし、私たちの試験設計や選択された臨床終点に対する受容可能な立場を変更することは、追加の臨床前研究または臨床試験を完成させること、または現在予想されているよりも厳しい承認条件を適用することを要求するかもしれない。他の国では、EUやEUを含む国でも、臨床試験申請にも同様の過程やリスクがある。
これまでFDAとのみ我々の臨床開発計画について限られたインタラクションを行ってきた。我々は、FDA遅延の任意の未来のINDの受け入れ、試験設計の改訂および試験方案の最終決定、患者募集および登録の困難、臨床用品の品質および提供、または早期安全信号のような予備試験実行に関連する問題に直面する可能性がある
FDAから生物製品ライセンス申請またはBLAの承認を得るまで、アメリカではいかなる生物製品の販売も許可されていません。私たちはこれまでFDAにBLAを提出したこともなく、類似した外国監督機関に類似したマーケティング申請を提出したこともない。BLAは、候補製品が各必要な適応に対して安全、純粋かつ有効であることを決定するために、広範な臨床前および臨床データおよび支持情報を含まなければならない。BLAは製品の化学，製造，制御に関する重要な情報も含まなければならず，製造施設はライセンス前検査に成功しなければならない。
FDAによるBLAの承認は保証されているわけではなく，審査や承認過程は高価で不確実であり，数年かかるかもしれない。FDAは承認過程でも大きな裁量権を持っている。BLAの承認に必要な臨床前研究および臨床試験の数およびタイプは、候補製品、疾患または候補製品設計のための条件、および任意の特定の候補製品に適用される法規によって異なる。臨床前研究や臨床試験に関連する時間や費用は高いにもかかわらず，失敗はどの段階でも発生する可能性がある。
FDAはまた、承認を支援する安全性および有効性データの十分性を審議する専門家グループ、すなわち諮問委員会を要求することができる。諮問委員会の意見には拘束力はないが，完成した臨床試験に基づいて開発された任意の候補製品が承認される能力に大きな影響を与える可能性がある。
一般的に、バイオ製薬製品の安全性に対する公衆の懸念は、規制部門の承認を得る能力を延期または制限する可能性があり、私たちのラベルに不利な情報が含まれているか、あるいは追加コストが発生する可能性のある他の活動が要求される可能性がある。私たちはまだFDAのいかなる製品に対する承認も得ていない。このような経験の不足は、もしあれば、現在または未来の候補製品のために、FDA承認をタイムリーに得る能力を阻害するかもしれない。
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私たちの事業の成功は、私たちが会社に融資し、未来にどんな収入を創出する能力も含めて、主に私たちの現在と未来の候補製品の成功開発、規制承認、商業化にかかっていますが、これは決して起こらないかもしれません。しかし，我々の早期開発段階を考慮すると，治療法の安全性と有効性が商業化されるのに十分であることを証明するには数年が必要であり，決してできない可能性がある。もし私たちが開発できない場合、あるいは規制部門の承認を得ることができない場合、あるいは承認されれば、私たちは現在または未来の候補製品の商業化に成功できない場合、私たちは私たちの業務を継続するのに十分な収入を生み出すことができないかもしれない。
臨床前の発展は不確定である。私たちの臨床前計画は遅延したり、決して臨床試験に入らない可能性があり、これは私たちの適時または根本的に監督管理の承認を得ることができない、あるいはこれらの計画を商業化する能力に悪影響を与え、これは私たちの業務に悪影響を与える。
私たちのすべての候補製品はまだ早期臨床段階あるいは臨床前開発段階にあり、彼らは失敗するリスクが高い。候補製品の臨床試験を開始する前に、米国で計画されているINDまたは他の管轄区での同様の応用を支援するために、広範な臨床前試験と研究を完了しなければならない。私たちは私たちの臨床前試験と研究の適時な完成或いは結果を確定することができなくて、私たちはFDA或いは他の監督機関が私たちが提出した臨床計画を受け入れるかどうか、あるいは私たちの前臨床試験と研究の結果が最終的に私たちの計画の更なる発展を支持するかどうかを予測することができない。したがって、現在または将来の臨床前計画のためにINDまたは同様の申請を提出することができることは、私たちが予想しているタイムライン上で保証することができず、INDまたは同様の申請の提出がFDAまたは他の規制機関に臨床試験の開始を可能にすることを保証することもできない
臨床前研究と臨床試験は高価で、時間がかかり、設計と実施が困難であり、しかも不確定な結果に関連している。また、早期臨床前研究と臨床試験の結果は未来の臨床前研究或いは臨床試験の結果を予測できない可能性がある。
私たちの現在と未来のどの候補製品にも、失敗のリスクは高い。私たちの候補製品がいつ、あるいは臨床前研究や臨床試験に成功するかどうかを予測し、その安全性と有効性を評価するか、あるいは最終的に監督部門の承認を得ることができない。私たちのすべての候補製品を発売し、販売するために必要な監督管理許可を得るためには、広範な臨床前研究と臨床試験を通じて、私たちの候補製品が人体上で各目標適応に使用することが安全かつ有効であることを証明しなければならない。臨床前や臨床試験は費用が高く，完成までに数年かかる可能性があり，結果自体は不確定である。失敗は臨床前または臨床試験中のいつでも発生する可能性がある。臨床前試験と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の結果を予測できない可能性があり、臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。特に，われわれの各臨床段階候補製品のために何らかの臨床前研究が行われているが，これらの候補製品がわれわれの臨床試験においてこれまでの臨床前研究のように表現されるかどうかは不明である。同様に、早期、中期または予備臨床データまたは結果が将来の臨床データまたは結果を予測するか、または将来の臨床データまたは結果において複製されることは保証されないが、これに限定されるものではないが、これまでに報告されているXTX 101の第1段階単一療法データは、XTX 101治療を受けた患者において観察された確認部分反応、またはこれまでに報告されているXTX 301の予備第1段階安全性データを含む。バイオ製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，類似した挫折に直面しないことは確認できない。その他を除いて，これらの挫折は，臨床試験が行われている間の臨床前発見，あるいは前臨床研究や臨床試験で行われた安全性や有効性観察，以前に報告されていない有害事象や副作用によるものである。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品のマーケティング許可を得られなかった。
いくつかの場合、多くの要素のため、同一候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性結果は有意差が存在する可能性があり、方案中に規定された臨床試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、投与方案と他の臨床試験方案に対する堅持、及び臨床試験参加者の退学率を含む。もし私たちが計画的かつ進行中の臨床前研究または臨床試験で積極的な結果を得られなかった場合、あるいは私たちが臨床データまたは結果の大きな変化を経験した場合、私たちの製品の開発スケジュールと規制承認および商業化の将来性
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したがって、私たちの業務、財務状況、そして経営業績は大きな悪影響を受けるだろう。
私たちは臨床試験の開始、完成、終了、あるいは一時停止の面で重大な遅延に遭遇する可能性があり、これは私たちのコスト増加を招き、私たちの収入を創造する能力を延期または制限し、私たちのビジネスの将来性に不利な影響を与えるかもしれない。
当社の製品候補の販売について規制当局から販売承認を得る前に、当社は、製品候補の意図された適応症に対する安全性と有効性を実証するための広範な臨床試験を実施する必要があります。XTX 101 とアテゾリズマブとの併用を評価する第 1 相臨床試験や、 XTX 301 を単剤療法として評価する第 1 相臨床試験を含む、いかなる臨床試験も計画通りに実施され、または予定通りに完了することを保証することはできません。例えば、 2024 年第 1 四半期には、単剤としての XTX 202 へのさらなる投資を中止する計画を発表しました。当社は、臨床試験の開始または完了、または当社の製品候補の販売承認または商業化を遅らせるまたは妨げる可能性のある、臨床試験の直前、中または結果として多くの予期せぬ事象を経験する場合があります。
| ● | 十分な臨床前毒理学や他のものは生まれないかもしれません体内にあるあるいは…体外培養臨床試験のデータを開始するために規制されています |
| ● | 規制当局と試験設計について合意する上で、私たちはいくつかの問題に直面するかもしれない |
| ● | 規制機関または機関審査委員会またはIRBsまたは道徳委員会は、私たちまたは私たちの研究者が予想される試験場所で臨床試験を開始するか、または臨床試験を行うことを許可してはならない |
| ● | 私たちは予想された試験地点と予想された契約研究機関(CRO)と受け入れ可能な条項の合意に遅れたり、合意に達しなかったりする可能性があり、その条項は広範な交渉を必要とする可能性があり、CROと試験場所によって大きく異なる可能性がある |
| ● | 臨床試験場所は試験方案から外れ、試験を脱退するか、あるいは管理要求に従って試験を行わない可能性がある |
| ● | 私たちの候補製品の臨床試験に必要な被験者の数は私たちが予想していたより多いかもしれないし、被験者は私たちが予想した速度で登録したり、臨床試験を継続したりすることができないかもしれない |
| ● | 私たちの研究で登録された被験者は、彼らの資格を詐称するか、または臨床試験案に適合しない可能性があり、被験者を試験から削除し、臨床試験に必要な登録人数を増加させるか、またはその持続時間を延長する必要がある |
| ● | 被験者は私たちが開発している候補製品の適応に対して別の治療法を選択するか競争の臨床試験に参加することができます |
| ● | 被験者は深刻なまたは予期しない治療に関連する副作用を経験する可能性がある |
| ● | 私たちの候補製品の臨床試験は不利、不確定、または臨床的に取るに足らない結果をもたらすかもしれない |
| ● | 私たちは決定することができますか、または規制機関、IRBs、または倫理委員会は、臨床試験案を変更したり、追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求したり、または製品開発計画を放棄することを決定することができます |
| ● | 新しい臨床試験場所を増やす必要があるかもしれません |
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| ● | 私たちの第三者請負業者は、私たちの候補製品を生産したり、私たちの臨床試験を代表する請負業者を含めて、法規の要求を適時に遵守したり、私たちに対する契約義務を履行したり、または全く遵守しない可能性があります |
| ● | 製造プロセスまたは第三者請負業者の任意の必要または所望の変更が他の遅延をもたらす可能性がある製造遅延に遭遇する可能性があります |
| ● | 私たちまたは第三者請負業者は、公衆衛生危機(流行病および流行病を含む)の影響による合併症による遅延に遭遇する可能性があります |
| ● | 任意の候補製品の臨床前試験および研究および臨床試験のコストは、私たちが予想しているまたは私たちが利用できる財務資源よりも高いかもしれない |
| ● | 私たちの候補製品の供給または品質、または候補製品の臨床試験に必要な他の材料が不足または不十分である可能性があり、または現在または将来の臨床試験のために十分な量の併用療法が得られない可能性がある |
| ● | 報告は、我々の候補製品の安全性または有効性の懸念を引き起こす他の癌療法の臨床前または臨床試験から来る可能性がある |
| ● | 規制当局は私たちの候補製品を承認する要求を修正するかもしれないし、これらの要求は私たちが予想しているのとは違うかもしれない。 |
もし私たちが期待している臨床試験およびテスト以外に、私たちの候補製品に追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちが候補製品に対する臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの臨床試験または試験の結果が不利またはわずかに有利である場合、または任意の候補製品に安全問題がある場合、私たちは：
| ● | 追加的な計画外費用が発生します |
| ● | 臨床試験の一時停止や中止が要求されています |
| ● | 販売承認の取得が遅れている場合 |
| ● | 承認された適応や患者集団は期待や期待ほど広くない |
| ● | 重大な使用または流通制限または安全警告を含むラベルの承認を得ること； |
| ● | 追加の上場後のテストまたはその他の要求を受ける |
| ● | 承認を支援するための追加的な臨床試験が求められています |
| ● | 規制部門に薬物の承認を撤回または一時停止させるか、または修正されたリスク評価および緩和戦略(REMS)の形態でその流通に制限を加える |
| ● | 警告や禁忌などの表示文の追加の対象となります。 |
| ● | 承認された後、製品を下積みする |
| ● | 訴訟を受けた |
| ● | 私たちの名声は損なわれた。 |
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海外で臨床試験を行うことは、私たちが私たちの候補製品のためにしているかもしれないように、追加のリスクをもたらし、私たちの臨床試験の完成を遅らせるかもしれない。これらのリスクには，外国に登録された患者が医療サービスや文化的慣習の違いにより臨床案を遵守できなかったこと，外国規制計画に関する追加行政負担を管理すること，およびこのような外国に関連する政治的·経済的リスクがある。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAや同様の外国の規制機関は結論を出す可能性があり、私たちと主要な研究者との財務関係は利益の衝突をもたらしたり、他の方法で試験の解釈に影響を与えたりする。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの上場申請の承認を遅延または拒否することを招き、最終的に私たちの1つ以上の候補製品が上場承認を拒否することにつながる可能性がある。
上記の要素に加えて、私たちの候補製品を調合または製造面で変更することができるかもしれません。この場合、私たちの修正された候補製品を早期バージョンと接続するために追加の臨床前研究または臨床試験を行う必要があるかもしれません。これは高価で時間がかかるかもしれませんし、全く成功しないかもしれません。
もし私たちが候補製品の臨床試験の開始と完成に成功しなかった場合、監督管理機関の許可を得て任意の候補製品を市場に出すために必要な有効性と安全性を証明できなかった場合、私たちの業務を深刻に損なうことになる。私たちの臨床試験が計画通りに開始されるか、予定通りに完了するか、あるいは私たちの臨床試験を再構築する必要がないという保証はありません。重大な臨床前研究または臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持っているか、または私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にする任意の時間を短縮し、候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、これは私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。さらに、臨床試験の遅延をもたらしたり、原因となったりする要素の多くは、最終的に私たちの候補製品が規制承認を拒否される可能性がある。
もし著者らが臨床試験中に患者登録の遅延或いは困難に遭遇すれば、著者らの臨床開発活動は延期或いは他の不利な影響を受ける可能性がある。
様々な理由から，臨床試験では患者登録の困難に遭遇する可能性がある。彼らの計画に基づいて速やかに臨床試験を完了し，それ以外に，研究が終了するまで十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに依存する。患者の登録は多くの要素に依存している
| ● | 研究中の候補製品の他の利用可能な療法に対する潜在的な利点に対する臨床医および患者の見方は、私たちが調査している適応のために承認される可能性のある任意の新製品を含む |
| ● | 調査中の病気の重症度は |
| ● | 患者資格と議定書に規定されている導入と排除基準 |
| ● | AESは、我々の臨床試験および候補品に類似した薬剤の第三者臨床試験に使用されている |
| ● | 試験の主な終点に必要な患者群の規模と健康状況を分析した |
| ● | 患者と試験場所の距離 |
| ● | 実験の設計 |
| ● | 私たちは適切な能力と経験を持つ臨床試験研究者を募集することができます |
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| ● | 患者の同意を得て維持する能力は |
| ● | 私たちは治療中と治療後に患者の能力を十分に監視します |
| ● | 臨床試験に参加した患者が試験完了前に試験を終了するリスク；および |
| ● | 私たちがコントロールできない可能性のある要素は、流行病および流行病を含む公衆衛生危機のような患者、主要な調査者またはスタッフ、または臨床場所の獲得可能性を制限する可能性がある。 |
また，我々の臨床試験は，我々の試験に参加することを選択する可能性のある患者が我々の競争相手による試験に参加することを選択する可能性があるため，他の臨床試験と同じ治療分野での製品の候補を争うであろう。合格臨床研究者の数が限られているため、著者らはいくつかの競争相手が使用した同じ臨床試験地点で著者らのいくつかの臨床試験を行うことが予想され、これはこれらの臨床試験地点で著者らが臨床試験を行うことができる患者数を減少させる。
十分な数の患者を臨床試験に参加させることはできませんが、これは深刻な遅延を招き、あるいは1つ以上の臨床試験を完全に放棄する必要があるかもしれません。私たちの臨床試験での登録遅延は、私たちの候補製品の開発コストを増加させ、候補製品の開発と承認過程を減速または停止させ、製品の販売開始と収入創出に必要なマーケティング承認を求める能力を危険にさらす可能性があり、これはわが社の価値を低下させ、十分な追加資本を得る能力を制限する。
私たちの候補製品は不良や予期せぬ深刻な副作用を引き起こす可能性があり、その規制部門の承認を延期または阻止し、承認されたラベルの商業イメージを制限したり、上場承認後に重大な負の結果を招く可能性がある(あれば)。
私たちの候補製品による不良または予期しない深刻な副作用は、私たちの臨床前研究を中断、延期、または停止させる可能性があり、または私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳しいラベル、またはFDAまたは同様の外国の規制機関が規制承認を遅延または拒否する可能性がある。伝統的なサイトカイン療法とチェックポイント阻害剤は長い間ずっと深刻な毒性と関係があり、これらの毒性は生命或いは致命に危害を及ぼす可能性があり、投与量を減少し、投与量を中断し、そして多くの患者の治療を停止する必要がある。従来の免疫腫瘍学やI−O癌治療法のように、現在または未来の候補製品を使用することは副作用がある可能性がある。われわれの臨床試験結果は，これらや他の副作用の重症度や流行度を明らかにする可能性があり，受け入れられない。この場合、私たちの臨床試験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品のさらなる開発を停止または拒否するように命令することができる。治療に関連する副作用は、患者が試験を完了する能力を募集したり、組み入れたり、あるいは潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性もある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
また，臨床試験は潜在患者集団のサンプルに依存する。患者数と接触時間が限られているため、私たちの候補製品は希で深刻な副作用は、より多くの患者が候補製品に接触した時にのみ発見される可能性がある。もし私たちの候補製品が発売許可を得て、私たちあるいは他の人が承認を得た後にこのような候補製品による不良副作用を発見すれば、多くの潜在的な重大なマイナス結果を招く可能性がある：
| ● | 規制当局は、“ブラックボックス”警告や禁忌症のようなラベル説明書の追加を要求するかもしれない |
| ● | 患者に配布するためにこのような副作用のリスクを概説するための薬物ガイドラインの作成を要求されるかもしれません |
| ● | 規制当局は、医薬品ガイドライン、医師のコミュニケーション計画、または制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような安全な使用を確保する要素を含む可能性があるリスクを低減するためのREMS計画の策定を要求することができる |
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| ● | 私たちはこれらの候補製品の分配または管理方法を変更し、追加の臨床試験を行うか、または候補製品のラベルを変更することを要求されるかもしれない |
| ● | 私たちは規制調査と政府の法執行行動の影響を受けるかもしれない |
| ● | 規制部門はこのような製品候補製品の承認を撤回または制限することができる |
| ● | 私たちはこれらの候補品を市場から除去することに決定するかもしれない |
| ● | 私たちは起訴され、私たちの候補製品に接触したり服用したりする個人による傷害に責任を負うかもしれない |
| ● | 私たちの名声は損なわれるかもしれない。 |
これらの事件のいずれも、特定の候補製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止することができ、承認されれば、私たちの業務、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時的な頂線と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
時々、私たちは臨床試験の一時的なトップラインや初歩的なデータを公表するかもしれない。例えば，我々は最近2023年12月にXTX 101の第1段階臨床試験の予備単一療法データを報告し，2024年1月にXTX 301の第1段階単一療法用量増加臨床試験の予備安全性データを報告した。著者らが完成する可能性のある臨床試験の初歩的と中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。予備データあるいは“最も重要な”データは依然として監査と確認手続きを受けなければならず、これは最終データが以前公表された初歩データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。
私たちは第三者薬と共同で私たちのいくつかの候補製品を開発する予定で、私たちはこのような第三者薬の安全性、供給、規制状態、あるいは規制承認を限られているか、あるいは全くコントロールしていない。
我々は，我々の臨床段階候補製品を開発し，承認または未承認を得る可能性のある第三者癌薬と組み合わせて，他の将来の候補製品を開発する予定である。例えば、著者らは現在XTX 101とアチゾールモノクロナル抗体(Tecentriq)の第一段階の連合用量が増加し、最近第二段階の臨床試験を開始し、この組み合わせのマイクロサテライト安定型結腸直腸癌患者に対する治療効果を評価している。私たちが現在の候補製品および第三者薬と組み合わせて使用する任意の未来の候補製品を開発し、最終的に商業化する能力があるかどうかは、商業的に合理的な条項でこのような薬剤を獲得して臨床試験を行う能力と、承認されれば、これらの薬剤を私たちの商業化製品と一緒に使用できる能力に依存する。現在または潜在的な将来のビジネス関係が商業的に合理的な条件で、または安定したこのような薬物供給を提供してくれないかどうかを決定することはできない。新しい成功したビジネス関係を維持または確立できなかった、またはそのような第三者薬を市場で購入する費用は、私たちの開発スケジュールを延期し、私たちのコストを増加させ、現在の候補製品と任意の未来の候補製品を商業的に実行可能な療法として開発する能力を危険にさらす可能性がある。いずれかの状況が発生した場合、私たちの業務、財務状況、経営業績、または見通しは実質的な損害を受ける可能性があります。
さらに、別の製品または候補製品と共に使用される候補製品の開発は、単一のエージェント候補製品が直面しない課題をもたらす可能性がある。例えば，現在または将来の候補品を他の薬剤と併用して評価する予定であり，併用療法による副作用を招く可能性があり，臨床試験で報告されている単一療法の安全性に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、FDAまたは同様の外国規制機関は、任意の観察された効果に対する各製品および候補製品の貢献を評価するために、より複雑な臨床試験設計を使用することを要求するかもしれない。このような実験の結果は
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以前の試験の結果は当社の製品候補ではなくサードパーティ製薬によるものですサードパーティ製医薬品に関する開発は、併用療法の臨床試験や規制当局の承認を受けた場合の商業的見通しにも影響を与える可能性があります。このような開発には、第三者製薬の安全性または有効性プロファイルの変更、第三者製薬の入手可能性、品質、および第三者製薬に関する製造および供給の問題の変更が含まれます。
我々が上場承認を得ることができれば、FDAや同様の外国規制機関は、相互使用された製品クロスマークの共同使用を要求する可能性がある。もし私たちが第三者薬の権利がなければ、これは私たちがこの要求を満たすために第三者と協力する必要があるかもしれない。また、FDAまたは同様の外国規制機関が、私たちの候補製品と組み合わせて使用される第三者薬物の承認を取り消す可能性があるか、またはそのような薬剤が安全性、有効性、製造、または供給問題に生じる可能性があるリスクに直面し続ける。同様に、候補製品と組み合わせて使用される第三者薬が、任意の候補製品のために選択された適応のケア基準に置き換えられた場合、FDAまたは同様の外国の規制機関は、追加の臨床試験を要求するかもしれない。このようなリスクの発生は、私たち自身の製品を招く可能性があり、承認されれば、市場から撤退されたり、商業的にあまり成功しないだろう。
私たちは私たちのプラットフォーム技術を利用して一連の腫瘍活性化の候補製品を開発することに成功しないかもしれない。
著者らの戦略の1つの重要な要素は著者らの新しいプラットフォーム技術を用いて、抗腫瘍免疫を誘発する潜在力を有する腫瘍活性化分子を設計と開発し、そして全身毒性を最小限に下げ、一連の候補製品を確立することである。私たちは新しいI-O療法を認識し開発し続けることができないかもしれない。私たちがパイプラインを構築することに成功しても、私たちが決定した潜在的な候補製品は臨床開発に適していないかもしれない。例えば、潜在的な候補製品は、有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性があり、上場承認を得て市場で受け入れられる薬剤ではないか、またはそうではないことを示す。もし私たちが私たちのプラットフォーム方法に従って候補製品の開発と商業化に成功しなかった場合、あるいは予想以上に時間がかかった場合、私たちは未来の間に薬品収入を得ることができないかもしれません。これは私たちの財務状況に大きな損害を与え、私たちの株価に悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちが他の候補製品を決定したり発見したりする努力は成功しないかもしれない。
我々が現在開発している候補製品以外の治療機会を探る予定であるが，様々な理由で可能な臨床開発新製品候補を決定あるいは発見できない可能性がある。もし私たちがもっと多くの潜在的な候補製品を発見できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない。
我々の既存と計画中の他の適応候補製品を開発し、新しい候補製品と疾病標的を決定するために、研究計画は最終的に成功するかどうかにかかわらず、大量の技術、財政と人的資源を必要とする。私たちは将来第三者に依存していくつかの研究を行うかもしれません。私たちは彼らの表現と候補製品の開発に成功する能力を完全に制御することはできません。我々の研究計画は当初，潜在的適応および/または候補製品の決定に希望を示す可能性があったが，様々な原因で臨床開発結果が得られなかった
| ● | 使用された研究方法論は、潜在的な適応症および / または製品候補の特定に成功しない可能性がある。 |
| ● | さらなる検討の後、潜在的な候補製品は、それらが有効な薬剤である可能性が低いことを示す有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性がある；および |
| ● | 私たちの候補製品のためにより多くの治療機会を決定し、推進するために、私たちが持っているより多くの人力と財力が必要かもしれないし、内部研究計画を通じて適切な潜在的候補製品を開発し、製品の組み合わせを開発、多様化し、拡大する能力を制限しているかもしれない。 |
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したがって、現在の候補製品のためにより多くの治療機会を決定することができるか、または内部研究計画によって適切な他の候補製品を開発することができる保証はなく、将来の成長および将来の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの技術的方法に基づいて候補製品を発見し開発する方法は実証されておらず、ビジネス価値のある製品を開発できるかどうかもわかりません。
私たちの業務の成功は主に私たちの技術的方法に基づいて製品を発見、開発、商業化する能力にかかっています。私たちはすでに私たちの臨床段階の候補製品に関連する有利な臨床前研究結果を持っているが、私たちはまだ、現在または未来の臨床試験で任意の候補製品の有効性と安全性を証明することに成功しないかもしれない、あるいはその後に発売承認を得るかもしれない。私たちはマトリックスメタロプロテアーゼやMMPsに依存して腫瘍微小環境中の分子を活性化する。もしヒト腫瘍中のマトリックスメタロプロテアーゼ活性がマスキングタンパク質ドメインを切断するのに十分でなければ、著者らの候補製品の潜在的な治療効果は限られる。私たちは私たちの候補製品が臨床開発と最終的な市場承認に成功するという保証がない。私たちは私たちの最初の候補製品を開発するためにほとんどの精力と財力を投入しており、私たちの将来の成功は私たちが行っている臨床試験の結果と私たちの技術と候補製品の成功開発に強く依存している。
また、FDAと他の監督機関の臨床試験要求及びこれらの監督機関が候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は潜在製品のタイプ、複雑性、新規性及び期待用途と市場によって異なる可能性がある。新製品候補製品の規制審査過程は、他のより有名または広範に研究された薬品または他の製品候補製品と比較して、より高価であり、所要時間も長い可能性がある。そのため、より成熟した技術に基づく候補製品と比較して、私たちはより大きな監督管理負担、すなわち臨床試験を開始するか、あるいは私たちの候補製品の監督管理許可を得ることに直面する可能性がある。また、私たちが上場承認を得る可能性のあるどの候補製品も、製造、流通、販売促進に関する要求を含む広範な承認後の規制要求を受ける可能性がある。私たちはこのような要求を遵守するために多くの時間と資源を投入しなければならないかもしれない。
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。
著者らはすでに各種固形腫瘍タイプの治療のために、著者らのすべての臨床段階候補製品を初歩的に開発することを選択した。しかし、私たちの開発努力は少数の癌タイプに限られ、より大きな潜在力が証明される可能性のある他の癌タイプを探す機会を放棄したり延期したりする可能性があります。同様に、私たちは、より大きな商業可能性が証明される可能性のある他の潜在的な候補製品の機会の追求を放棄または延期するかもしれない。
さらに、私たちの資源配分決定は、私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応の候補製品への支出は何の実行可能な候補製品も生じないかもしれない。同様に、特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していない場合、候補製品の独占的な開発および商業化の権利を保持することがより有利な場合には、協力、許可、または他の同様の配置によって、候補製品に対する貴重な権利を放棄する可能性がある。
私たちは高価で破壊的な責任クレームに直面するかもしれません。診療所で私たちの候補製品をテストする時も、商業販売後にも、私たちが獲得する可能性のあるいかなる製品責任保険も、このようなクレームのすべての損害を含まないかもしれません。
私たちは生物製薬製品の研究、開発、製造、マーケティング、使用に存在する潜在的な製品責任リスクに直面している。私たちは臨床試験で候補製品を使用して、未来のいかなる承認された製品の販売も、私たちを責任クレームに直面させる可能性があります。例えば、私たちの候補製品が臨床試験、製造、マーケティング、または販売中に傷害をもたらすと思われるか、または他の態様では不適切であることが発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは製造欠陥、設計欠陥、失敗を含む可能性があります
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製品固有の危険、不注意、厳格な責任、または保証違反を警告します。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。
臨床試験過程は潜在的な副作用を識別と評価することを目的としているが、監督部門の許可後であっても、薬物は常に予測できない副作用を示す可能性がある。もし私たちの任意の候補製品が臨床試験期間中あるいは承認後に不良副作用を引き起こすなら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。医師および患者は、既知の潜在的副作用および患者が私たちの製品候補を使用すべきでないかを決定するために、いかなる警告も遵守しない可能性がある。もし私たちが製品責任クレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは巨額の責任を招いたり、私たちの候補製品を制限または停止したり、マーケティングの許可を得た可能性のある任意の製品の開発または商業化を制限または停止することができます。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
| ● | 臨床試験の遅延または終了 |
| ● | すべての候補製品や私たちが開発する可能性のある製品の需要が減少した |
| ● | 私たちの名声やメディアやソーシャルメディアの深刻な負の関心を損なう |
| ● | 臨床試験参加者は脱退したり、新しい試験参加者を募集することが困難である |
| ● | 規制当局が調査を開始しました |
| ● | 関連訴訟の弁護や和解の費用 |
| ● | 経営陣の時間と資源を移転する |
| ● | 実験参加者や患者に多額の報酬を与え |
| ● | 製品のリコール、撤回またはラベル付け、マーケティング、または販売促進制限； |
| ● | 財務に大きな負の影響を与えます |
| ● | もし承認されたら、私たちのどんな候補製品も商業化できない。 |
私たちは十分な製品責任保険の購入と維持を求めているにもかかわらず、私たちの現在の保険範囲と未来に得られる任意の保険範囲は、私たちが発生する可能性のあるすべての責任を支払うのに十分ではないかもしれない。私たちが臨床試験を始めるたびに、すべての候補製品を商業化することに成功すれば、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があるかもしれません。保険範囲の費用が増加しているため、私たちは発生する可能性のある任意の責任を満たすために、合理的なコストまたは十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし成功した製品責任クレームや私たちの未保険負債または保険負債を超える一連のクレームがあれば、私たちの資産はこのようなクレームを支払うのに十分ではないかもしれません。私たちの業務運営は実質的な損害を受ける可能性があります。
製造と供給に関するリスク
生物製品の製造は複雑で、私たちは製造問題に直面し、私たちの開発や商業化計画を遅延させる可能性があります。
生物製剤の製造は複雑で困難であり、原材料、消耗品または出発材料の品質の変化、細胞線の生存能力、生産性または安定性の問題、任意のタイプの不足、輸送、流通、貯蔵およびサプライチェーンの故障、媒体汚染、設備故障または故障、オペレータエラー、施設汚染、労働問題、品質システムと監督検査故障、自然災害、公共事業サービス中断、テロ活動または天災を含む生産問題や候補製品の供給中断に遭遇する可能性がある
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これは私たちの制御または私たちの第三者契約開発および製造組織(CDMO)の制御を超えている。
生物製品生産の性質を考慮して、生産過程において汚染リスクが存在する。どの汚染も私たちが計画通りに候補製品を生産する能力を深刻に損なう可能性があり、私たちの運営結果を損害し、名声の損害をもたらす可能性がある。もし私たちの製造過程に必要な原材料が生物源から得られる必要があれば、それらは入手が困難であり、汚染やリコールを受ける可能性がある。
製造過程の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、製品欠陥、規格に適合しない分析結果或いは製造失敗を招く可能性があり、それによって大量故障、製品リコール、製品責任クレーム、在庫不足或いは著者らが開発する可能性のある任意の候補製品の臨床前或いは臨床開発進度を遅延させる可能性がある。もし私たちが候補製品の開発に成功した場合、私たちは問題に直面する可能性があり、FDA、欧州薬品管理局あるいはEMAまたは他の同様の適用外国標準や規範を満たすために十分な数量と品質を得ることができず、一致して受け入れ可能な生産生産量とコストを持っている。私たちの製造規模を拡大し、製造過程を現在製造している同じ品質と効率レベルに維持する能力はまだテストが必要です。我々または第三者CDMOが生産規模を拡大し、同じ品質および効率レベルに達することができない場合、または材料を生成するのに十分な生産活動期間を提供できない場合、臨床試験または商業供給に必要な量の用量を提供することができない可能性がある。私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の製造過程で材料不足、汚染事件または製造失敗が発生したり、商業製造または臨床材料生産における他の不利な影響や中断が発生したりすることは、私たちの開発スケジュールおよび私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な損害を与える可能性がある。
私たちは現在と未来のCDMOに依存する危険に直面している。例えば、私たちと私たちのCDMOは私たちの製品を生産する上で厳格に規制されている。我々が依存するCDMOの製造施設は、規制要求、生産能力の限られた、または供給中断を満たし続けることができない可能性があり、これらはいずれも、私たちの候補製品の開発および商業化計画に悪影響を及ぼす可能性がある。臨床試験または商業販売のための治療薬の準備および貯蔵に参加するすべてのエンティティは、我々が開発可能な任意の候補製品を含む任意のCDMOを含み、広く規制されている。商業販売または臨床試験のために許可された完成治療製品の成分は、現在の良好な製造規範またはcGMPに従って生産されなければならない。これらの条例は、調査製品および承認販売された製品の品質を制御し、確保するために、生産プロセスおよびプログラム(記録保存を含む)および品質システムの実施および動作を管理する。生産過程の不良な制御は、外来試薬または他の汚染物質の導入、または候補製品の性能または安定性の意外な変化をもたらす可能性があり、これらの変化は最終製品試験では検出できない可能性がある。私たちは、臨床製品のINDをサポートし、その後、任意の潜在的商業製品のBLAを支援するために、私たちのCDMOと協力して、すべての必要な文書をタイムリーに提供しなければならず、FDAおよびEMAの現在の良好な実験室実践と、規制機関の施設検査計画を適用することによって実行されるcGMP法規を遵守しなければならない。我々の施設と品質システムおよびCDMOの施設と品質システムは，BLAで提供される情報の有効性を確認し，施設が適用法規に従って我々の製品を生産する能力を確認するために承認前検査(PAI)を通過しなければならない.PAIは規制部門が私たちが開発する可能性のある任意の候補製品または任意の他の潜在的な製品を承認する条件です。もし私たちまたは私たちのCDMOが私たちの候補製品を準備することに関連する品質システムまたは施設がPAIを通過しなければ、FDAはそのような候補製品を承認しないだろう
また，規制当局は，我々の候補製品準備に関する製造施設に対して随時定例検査や原因検査を行い，現場で製造されている他の製品や関連品質システムに関する検査が行われている活動に適した法規に適合しているかどうかを検査することができる。規制当局はまた、製品の販売を許可した後、いつでも私たちの施設または私たちのCDMOの製造施設を検査することができます。そのような検査が適用法規に準拠していないことが発見された場合、または私たちの製品仕様または適用法規に違反した場合、そのような検査とは独立して発生した場合、私たちまたは関連する規制機関は、臨床試験または商業販売の一時的または永久的な一時停止、一時的または永久的な施設の閉鎖、または候補製品または他の潜在的製品の製造または発行を遅延または中断する可能性のある他の救済措置を含む可能性がある。私たちまたは私たちと契約を締結した第三者に課せられたどのような救済措置も、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があります。
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もし私たちが私たちと生産および供給契約を締結した任意のCDMOが規制適合性を維持できなかった場合、FDAは、臨床的保留、未解決の新薬製品または生物製品の申請の承認の拒否、以前に存在した承認または輸入警報の撤回を含む規制制裁を実施することができる。したがって、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は実質的な損害を受ける可能性がある。
現在、私たちはメーカーに依存して、私たちの候補製品を供給するために必要な製造プロセスを開発しています。私たちはこの製造業者が経営を続けるか、私たちの需要を満たすのに十分な能力や供給を持つことを保証できない。私たちはメーカーを使用して、価格上昇や生産遅延を含めて、私たちのコントロールを超えていくつかのリスクに直面させた。このCDMOの本社は中国に設置されており，我々の候補製品製造地で重要な業務を有しており，米国の輸出規制法，潜在的制裁，または米国政府が実施している他の貿易制限に関するリスクを含む追加のリスクに直面している。また、第三者メーカーに依存することは通常リスクをもたらし、もし私たちが自分で候補製品を製造すれば、私たちはこれらのリスクの影響を受けない
| ● | ビジネス上合理的な条項や第三者との交渉はできません。特に彼らが私たちの競争相手と関連があれば |
| ● | 第3者製造業者を製造活動のすべての態様に使用しているので、特に彼らが私たちの競争相手と契約を締結した場合、制御が減少する |
| ● | 私たちに代価または損害を与える方法で、または時間的に第三者との製造プロトコルを終了または更新しない； |
| ● | 我々の業務または運営とは無関係な条件は、輸出規制または制裁、または製造業者またはサプライヤーの破産などの地政学的緊張または制限を含む、当社の第三者製造業者またはサプライヤーの運営に起因する中断； |
| ● | 代替源から部品または材料を許容可能な価格または品質でタイムリーに輸入または取得することができないこと； |
| ● | 規制要件に適合した代替製造業者の構築に関連する重大な遅延や困難。 |
これらの事件のいずれも、臨床試験の遅延や規制部門の承認を得られなかったり、将来の製品を商業化することに成功した能力に影響を与える可能性がある。いくつかのイベントは、禁止、リコール、差し押さえ、輸入警報、または生産の完全または部分的な一時停止を含むFDAの行動の基礎となる可能性がある。
また，承認されたメーカーの供給が中断されれば，我々の現在のCDMOの場合のように，深刻な供給中断が生じる可能性がある.私たちの候補製品を開発·製造するために必要な製造プロセスを提供できる他のメーカーがあると信じていますが、メーカーを交換しなければならなければ、候補製品の製造や納入が長く中断される可能性があり、業務に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、代替製造業者は、製造プロセスおよび関連テストの技術移転が成功したことを証明することができなければならず、そのためには、我々の候補製品を開発するために必要な製造プロセスを修正する必要があり、代替メーカーは、追加の法規案によって資格を得る必要があり、これらは、さらなる遅延および重大なコストをもたらす可能性がある。新しいメーカーに依存して臨床あるいは商業生産を行う場合、規制機関は追加の研究や試験を要求する可能性もある。製造業者の交換は大量のコストを伴う可能性があり、私たちが期待する臨床およびビジネススケジュールの遅延を招く可能性がある。
これらの要素は私たちの候補製品の臨床試験、監督提出、必要な承認或いは商業化の遅延を招き、私たちにより高いコストを発生させ、私たちの製品の商業化に成功することを阻止するかもしれない。さらに、私たちのサプライヤーが契約要件を満たしておらず、実質的に同じコストで生産できる1つ以上の代替サプライヤーを得ることができない場合、私たちの臨床試験は延期される可能性があり、または上場承認された製品の潜在的収入または市場シェアを失う可能性があります。
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もし私たちまたは私たちが雇用した任意のCDMOおよびサプライヤーが環境、健康、および安全法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金または処罰を受けたり、コストを発生させたりする可能性があり、これは私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちと私たちが雇用している任意のCDMOと供給者は、多くの連邦、州、地方の環境、健康と安全の法律、法規、許可要件を遵守しなければならない；それらの管理実験室手続き；生物または危険と規制された材料と廃棄物の発生、処理、使用、貯蔵、処理、および処理、地面、空気および水中への有害物質の排出と排出、ならびに従業員の健康と安全。私たちの行動は化学物質、生物学的、そして放射性物質を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。いくつかの環境法によると、第三者施設の任意の汚染に関する費用に責任を負う可能性がある。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
適用される環境法律や法規を遵守することは費用がかかる可能性があり、現在または未来の環境法律と法規は私たちの研究と製品開発努力を損なう可能性がある。しかも、私たちはこのような材料や廃棄物が意外なダメージや汚染をもたらすリスクを完全に除去することはできない。危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任を支払うのに十分ではない可能性がある。私たちは特定の生物或いは危険廃棄物保険を受けていません。私たちの財産、意外と一般責任保険は生物或いは危険廃棄物の暴露或いは汚染による損害と罰金は明確に含まれていません。したがって、汚染や傷害が発生した場合、私たちは損害賠償責任を負うことを要求されたり、私たちの資源を超えた罰金が科される可能性があり、私たちの臨床試験や監督管理の承認が一時停止される可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、現在または未来の環境、健康および安全法律、法規、許可要件を遵守するために、巨額の費用が発生する可能性がある。これらの現行または未来の法律、法規、許可要件は、私たちの研究、開発、または生産努力を損なう可能性がある。これらの法律、法規、許可要件を遵守しないことは、巨額の罰金、処罰、または他の制裁または業務中断を招く可能性もあり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが雇用している任意の第三者CDMOとサプライヤーはまたこれらと他の環境、健康、そして安全法律法規によって制限されるだろう。彼らがこれらの法律と法規に基づいて発生した債務は、重大なコストや運営中断を招く可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちは第三者に依存してINDの研究と臨床試験を行い、監督と監督に起用したいです。もしこれらの第三者の表現が満足できなければ、私たちの業務、名声と運営結果を損なう可能性があります。
CROおよび研究と臨床試験サイトによりわれわれのINDが研究と臨床試験を正確かつタイムリーに行うことができるようにしたいと考えており，将来的にはCROによるより多くの研究計画が行われることが予想される。私たちは彼らの活動について合意するつもりだが、私たちは彼らの実際の表現に与える影響は限られている。私たちは私たちのCRO活動のいくつかの側面だけを統制するつもりだ。しかし、私たちはすべての研究が適用された議定書、法律、法規、そして科学的基準に従って行われることを確実にする責任があり、私たちのCROへの依存が私たちの規制責任を免除しないだろう。
私たちと私たちのCROは、データと報告の結果が信頼性と正確であることを保証し、臨床試験参加者の権利、完全性および機密性を保護するために、INDを有効にする研究および臨床試験の結果を行い、記録し、報告するために、FDAの良好な臨床実践(GCP)を遵守することを要求されるであろう。FDAは，これらのGCPを研究スポンサー，主要研究者，臨床試験地点を定期的に検査することで実行している。もし私たちや私たちの
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カタログ表
CROが適用されるGCPに従わない場合、我々の研究で生成された臨床前および臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAは、任意のマーケティング申請を承認する前に追加的な研究を行うことを要求するかもしれない。検査後、FDAは私たちの研究がGCPに適合していないことを確認するかもしれない。
私たちのCROは私たちの従業員ではないので、私たちは彼らが私たちの臨床と非臨床プロジェクトに十分な時間と資源を投入しているかどうかを直接監視することができません。これらのCROはまた、我々の競争相手を含む他の商業実体と関係がある可能性があり、彼らはまた、これらの実体のための臨床試験または他の薬物開発活動を行っている可能性があり、これは私たちの競争地位を損なう可能性がある。もし私たちのCROがその契約の義務または義務を成功裏に履行できず、予想された期限内に達成できなかった場合、または彼らが得たデータの品質や正確性が私たちの合意や法規の要求または任意の他の理由に従わなかった場合、私たちの研究は延長、延期、または終了される可能性があり、規制部門の私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の承認を得ることができず、商業化に成功できない可能性もある。したがって、私たちの財務業績とビジネスの見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
私たちは、将来的に第三者との許可、協力、または同様の手配を求め、現在または未来のいくつかの候補製品の研究、開発、商業化を行う可能性がある。もしそのような計画が成功しなければ、私たちはこの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。
2024年3月、我々の完全子会社Xilio Development，Inc.またはXilio Developmentは、Gileadと許可協定を締結し、この合意に基づいて、GileadはXTX 301、我々の腫瘍活性化IL-12、およびIL-12に対する他の特定分子の世界的独占許可を得た。将来、私たちは他の現在または未来の候補製品の研究、開発、商業化のために第三者パートナーを探すことができるかもしれない。我々とgileadとのライセンス契約や，将来達成される予定の任意の協力合意の場合については，これらの協力者が我々の候補製品を開発し続けるかどうか，あるいは我々の協力者が彼らと共同開発を求める候補製品の開発や商業化を求める資源の数や時間が限られている可能性がある.例えば、GIleadとの許可プロトコルによれば、GileadがXTX 301および我々IL-12計画の残りの部分の開発と商業化に対する移行責任を行使すれば、我々のIL-12計画の継続開発と将来の商業化に関する唯一の決定権を持ち、より競争力があると考えられる他の資産を優先するか、または許可を終了する権利を行使し、許可されたIL-12計画資産を私たちに返すことができる。したがって、私たちの既存または未来の協力または許可によってカバーされる任意の計画がさらに発展または商業化されることは保証されない。さらに、私たちがこれらの既存と未来の計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの手配の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力に依存するだろう。私たちは私たちが参加したどんな協力も成功するかどうかを予測できない
私たちの研究計画または任意の候補製品に関する協力、許可、または同様の計画は、現在、以下のリスクを含む多くのリスクをもたらし続けるだろう
| ● | 協力者は、彼らがこれらの手配の努力と資源に適用することを決定する上で大きな自由裁量を持っているかもしれない |
| ● | 協力者は、私たちの候補製品の開発および商業化を行うことができないか、または臨床試験結果、そのような第三者戦略重点の変化、または利用可能な資金または外部要因(例えば、資源の移転または競争優先度を創出する買収)に基づいて、開発または商業化計画を継続しないか、または継続しないか、または継続するか、または継続しないか、または商業化計画を選択することができるかもしれない |
| ● | 協力者は人が計画、臨床前研究或いは臨床試験を延期し、計画、臨床前研究或いは臨床試験に資金不足を提供し、臨床前研究或いは臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは新しい候補製品の調合による臨床試験を要求することができるかもしれない |
| ● | 協力者は、協力者が競争力のある製品があると思う場合、第三者開発と直接または間接的に私たちの候補製品と競争する製品を独立して開発することができるかもしれない |
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| 私たちより経済的に魅力的な条件下で開発や商業化に成功する可能性があります |
| ● | 協力者または許可は、競合製品または異なる優先度を有するサード·パーティによって取得することができる |
| ● | 1つまたは複数の候補製品に対してマーケティングおよび配信権を有する協力者は、候補製品をマーケティングおよび流通するのに十分なリソースを投入していない可能性があるかもしれない(S) |
| ● | 協力者は、私たちの知的財産権または固有の権利を適切に取得、維持、強制、または保護することができないかもしれないし、または何らかの方法で私たちの固有の情報を使用して、訴訟を招いて、私たちの固有の情報を危険にさらしたり、無効にしたり、または潜在的な訴訟に直面させたりすることができるかもしれない |
| ● | 協力者は、私たちの候補製品または任意の候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了、または高価な訴訟や仲裁を招き、管理職の注意と資源を分散させ、または私たちの知的財産権または独自の情報を無効にするために、人と私たちとの間で紛争が発生する可能性があるかもしれない |
| ● | 場合によっては、私たちが支配権の変更を経験すれば、私たちはいくつかの価値のある権利を失うかもしれない |
| ● | 協力または許可は終了することができ、終了すれば、適用可能な候補製品をさらに開発するために追加の資金を必要とするか、または商業化される可能性がある |
| ● | 協働または許可プロトコルは、最も効率的な方法で、または候補製品の開発または商業化を引き起こさない可能性がある。もし私たちの現在または未来のパートナーが業務合併に参加することができれば、このような協力の下で私たちの製品開発または商業化計画が延期、減少、または終了される可能性があることを追求し、強調し続けることができる。 |
もし私たちの現在または未来の協力、許可または同様の取引が候補製品の開発に成功して商業化できない場合、または私たちの協力者またはライセンシーが私たちとの合意を終了した場合、私たちはその合意の下で未来の研究資金やマイルストーンや印税支払いを得ることができないかもしれません。私たちは私たちの知的財産権に対する貴重な権利を失うかもしれません。あるいは私たちはそのような候補製品を再開発して製造する際に巨額のコストを発生させるかもしれません。もし私たちがこれらの合意に基づいて期待した資金を受け取っていなければ、候補製品の開発が延期される可能性があり、候補製品を開発するために追加の資源が必要かもしれません。さらに、もし私たちの協力者が私たちとの合意を終了したら、私たちは適切な代替協力者を見つけることがもっと難しいかもしれないことを発見するかもしれないし、あるいは私たちは新しい協力者を引き付けることができないかもしれないし、私たちの開発計画は延期されるかもしれないし、商業と金融界での私たちのイメージは悪影響を受けるかもしれない。本Form 10-Q四半期報告書に記載されている製品開発、規制承認、商業化に関するすべてのリスクは、私たちの協力者が人になれるかもしれない活動に適用されます。
これらの関係、または同様の関係は、非日常的な費用や他の費用の発生、短期および長期支出の増加、既存の株主を希釈した証券の発行、または私たちの管理や業務を混乱させることを要求することができる。また、適切な協力者を探す上で、私たちは激しい競争に直面する可能性があり、交渉過程は時間がかかり複雑である。将来のパートナーと最終的な協力または許可合意を達成する能力は、第三者パートナーが第三者の可能性のあるリソースおよび専門知識の評価、および提案された協力または許可の条項および条件に依存するであろう。また、私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のある任意の候補製品の使用を許可すれば、これらの取引を私たちの既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、このような取引の利点を達成できないかもしれません。
もし私たちが商業的に合理的な条件下で協力を作ることができなければ、私たちは私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれない。
私たちの製品開発と研究計画、そして私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の潜在的な商業化には、費用を支払うために多くの追加の現金が必要になります。私たちが開発するかもしれない候補品については
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将来的には他の製薬やバイオテクノロジー会社と協力し，これらの候補製品を開発し，商業化することが決定され，商業化される可能性がある
私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。我々が協力について最終的な合意を達成するかどうかは，協力者の資源や専門知識の評価，協調の条項や条件の提案，提案された協力者のいくつかの要因の評価に依存する.これらの要因は、臨床試験の設計または結果、FDA、EMAまたは米国国外の類似規制機関の承認の可能性、候補研究製品の潜在的市場、そのような候補製品の製造と患者への配送のコストと複雑性、競争製品の潜在性、技術所有権の不確実性、挑戦の是非曲直を考慮せずにこのような所有権に挑戦し、存在する可能性のある不確実性、および一般的な業界および市場状況を含むことができる。協力者はまた、同様の協力可能な兆候を得るために候補製品または技術を代替することと、そのような連携が私たちとの連携よりも魅力的であるかどうかを考慮することができる。
協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。
私たちはタイムリーに基づいて、受け入れ可能な条項で未来の協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。私たちがそれができなければ、私たちが協力を求めている候補製品の開発を減らし、その開発計画や私たちの1つ以上の他の開発計画を減らしたり、その潜在的な商業化を延期したり、どんな販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、製品候補開発への私たち自身の支出を増加させなければならないかもしれない。
私たちのいくつかの研究開発と製造活動は第三者CDMOを通じて中国で行われている。我々がこのようなCDMOの能力に依存して重大な中断が発生すれば，我々の業務，財務状況，運営結果に実質的な悪影響を与える可能性がある.
私たちは、私たちの候補製品で使用されているいくつかの原材料を製造し、供給するために、中国に位置する第三者に依存しており、このような第三者CDMOの使用を継続していく予定である。2021年4月15日に施行された人民Republic of China生物安全法の採択と、中国または米国が将来通過する可能性のある後続の立法を含む、自然災害、疫病、または大流行、例えば新冠肺炎の大流行、貿易戦争、政治的動揺、経済状況、立法変化など または中国の他の事件は、私たちが現在または未来に私たちと業務往来のあるCRO、CDMO、協力者、製造業者、または他の第三者に依存し続ける能力を妨害するかもしれない。CROが我々の研究開発計画に提供するサービスを含む、中国または米国で発生したこのような第三者に重大な影響を与える中断、または私たちの需要を満たすために十分な数の原材料または製品を生産および輸出する能力は、私たちの日常業務運営能力を損なう可能性があり、現在および未来の製品または候補製品の研究、開発、または商業化を阻害、遅延、制限、または阻止する可能性がある。さらに、中国で行われているいかなる活動についても、米国または中国政府の政策が変化し、政治的動揺や不安定な経済的または地政学的条件が変化した場合、中国または一部の中国企業への制裁、米国輸出法の変化または米国が加えた貿易障壁、制裁、米国政府執行機関の契約、贈与または融資資金の使用が制限されている場合、または我々のCDMOを含むいくつかの中国企業とのビジネスの制限は、製品供給中断やコスト増加の可能性を受ける可能性がある。また、商品やサービスについては、中国現地通貨の価値変動の影響を受ける可能性がある。これらのサービスや活動のコストも将来の中国現地通貨の切り上げによって増加する可能性があり、あるいは中国の熟練労働力に対する需要が増加し、および/または熟練労働力の獲得性が低下すれば、我々の労働力コストは増加する。
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商業化に関連するリスク
私たちは候補製品を商業化したことがありません。私たちは必要な専門知識、人員、資源が不足しているかもしれません。規制によって承認されたどんな製品も商業化することに成功しています。私たち自身もパートナーとも。
私たちは候補製品を商業化したことがない。私たちは現在販売チームもなく、マーケティングや流通能力もありません。私たちの候補製品を商業的に成功させるために、もし何かの製品が承認された場合、私たちは私たち自身の販売、マーケティング、供給能力を発展させなければなりません。またはこれらの活動を1つまたは複数の第三者にアウトソーシングしなければなりません。候補製品を商業化することに影響を与える可能性のある要素は、私たちが十分な数の有効な販売およびマーケティング担当者を募集し、保持することと、十分な数の医師が私たちの候補製品のために処方する能力を接触または説得する能力と、独立した販売およびマーケティング組織を作成することによって生じる可能性のある任意の予測不可能なコストを含む。販売やマーケティング組織を発展させるには、私たちの経営陣が大量の資金と労力を投入する必要があり、彼らの注意を日常活動から比例しないところに移す可能性があり、候補製品の発表を遅らせる可能性があります。私たちはアメリカ、EU、または他の重要なグローバル市場に効果的な販売とマーケティング組織を作ることができないかもしれない。私たちが1つ以上の第三者に依存する必要がある程度では、私たちはこれらの第三者のマーケティングや販売活動にほとんど支配権がないかもしれません。私たちの製品販売収入は、私たち自身が候補製品を商業化する収入よりも低いかもしれません。私たちはまた、候補製品の販売とマーケティング努力を助けるために、第三者を探す競争に直面します。もし私たちが自分の流通やマーケティング能力を確立できない場合、あるいは適切なパートナーを見つけて私たちの候補製品を商業化することができなければ、これらの製品から収入を得ることは困難かもしれません。
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
新製品の開発と商業化競争は激しい。私たちの現在の候補製品は競争に直面しており、将来私たちは開発や商業化を求める可能性のある任意の候補製品も競争に直面し、競争は主要な製薬、専門製薬、バイオテクノロジー会社などから来ている。我々は製薬，バイオテクノロジー，その他関連市場で競争を展開しており，これらの市場では癌治療のための免疫療法が開発されている。異なる規模の製薬やバイオテクノロジー会社の部門を含む癌治療の免疫療法の開発に取り組んでいる会社もある。これらの競合療法のいくつかは私たちの方法と同じまたは類似した科学的方法に基づいており、他のいくつかは全く異なる方法に基づいている。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を展開し、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する。
我々は、癌治療のための最先端の臨床段階、腫瘍活性化の候補製品を開発しているが、XTX 101またはXTX 301の臨床開発またはマーケティング承認は完了していない。すでに多くの癌治療法が市販されており，現在承認されているいくつかの療法はブランド療法であり，特許保護されており，他の療法は後発薬に基づいて提供されている。これらの承認された療法の多くは公認されており，医師，患者，第三者支払者に広く受け入れられている。保険会社や他の第三者支払者も非特許製品の使用を奨励する可能性がある。私たちは私たちの候補製品が承認されれば、それらの価格は競争相手の模造薬より著しく高いと予想している。これは、私たちの候補製品を既存の療法と組み合わせて使用したり、既存の療法の代わりに候補製品を使用したりすることを、私たちのビジネス戦略を実現することを困難にするかもしれない。技術ビジネス適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加に伴い、競争はさらに激化する可能性がある。
XTX 101が承認されれば、他の抗CTLA−4療法からの競争に直面する可能性がある。例えば、イルヴォイ(Ipilimumab)、抗CTLA-4の薬剤は、黒色腫、腎細胞癌、およびいくつかの大腸癌の治療のために承認され、Imjuo(Temlimumab)は切除不能な肝細胞癌を治療するための総合療法として承認されている。また，天演薬業，Agenus社，アスリーコン社，BioAtla社，CytomX治療会社，MacroGenics社，OncoC 4社を含む抗CTLA−4の計画を開発している会社がいくつか知られている。
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XTX 301については，現在のところIL−12療法は癌の治療として承認されていない。しかし，我々の知る限りでは，Amunix製薬会社，アスリコン/Moderna社，クリナム管理会社，トンボ治療会社，免疫生物会社，PDSバイオテクノロジー社，Philogen S.p.A.，十四網生物治療会社，Werewolf治療会社，Xencor社，Zymeworks社など，IL−12や開発中の腫瘍内IL−12送達計画を修正している会社もある。
私たちの競争相手は、私たちが開発する可能性のある任意の製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少ない、またはより深刻ではない、より便利で、または安い製品の開発、買収、またはライセンスに独占的に成功するかもしれない。著者らはまた、臨床試験場所と臨床試験患者登録及び合格した科学と管理者の募集と保留の面でこれらの組織と競争しており、これは著者らの専門知識レベルと著者らの業務計画を実行する能力に負の影響を与える可能性がある。
私たちの多くの競争相手は、単独でも彼らとのパートナーでも、研究開発、製造、臨床前と臨床テスト、監督管理の承認および清算とマーケティングの承認を得た製品の面で、私たちよりも多くの財務資源と専門知識を持っている。古い製薬会社は莫大な資金を投入して新候補製品の発見と開発を加速するかもしれないし、許可は私たちの候補製品の競争力を低下させたり、時代遅れの新候補製品にしたりする可能性がある。規模が小さい企業や初期段階にある企業も、大手·成熟会社との連携による手配を含む重要な競争相手となる可能性がある。また、承認された製品と競争するいかなる新製品も、価格競争を克服し、商業的に成功するために、効果、利便性、耐性、安全性の面で納得できる優位性を示さなければならない。競合製品の供給は、商業化候補製品に対する需要と価格を制限する可能性があります(あれば)。既存またはその後に発売される製品との競争ができないことは、私たちの業務、財務状況、運営結果を損なうことになります。
私たちが発表し、予想された時間範囲で予想される開発と商業化目標を達成しなければ、私たちのどの候補製品の商業化も延期される可能性があり、私たちの業務は損なわれる可能性があります。
計画の目的で，様々な科学，臨床，法規，その他の製品開発目標の達成時間を見積もることがある。これらのマイルストーンには、科学研究と臨床試験の開始または完成、監督文書の提出、あるいは商業化目標に対する私たちの期待が含まれるかもしれない。私たちは時々、臨床試験データの発表、進行中の臨床試験の完了、他の臨床試験の開始、規制の承認または製品の商業発表のようないくつかのマイルストーンの予想される時間を公開するかもしれない。その中の多くのマイルストーンの達成は私たちがコントロールできることではないかもしれない。これらすべてのマイルストーンは様々な仮定に基づいており、これらの仮定は、マイルストーンの実現時間が私たちの推定と大きく異なることをもたらすかもしれない
| ● | 私たちが利用できる資本資源や私たちが遭遇した資本制約 |
| ● | 著者らの臨床試験と研究開発活動の進度、コストと結果は、臨床医師と協力者のスケジュールと衝突する程度を含む |
| ● | 臨床試験の資格基準に適合する患者の能力を識別し募集します |
| ● | FDA、EMA、および他の管轄区域のような規制機関の承認と承認の時間を受けた |
| ● | 規制当局が発行するその他の措置、決定または規則 |
| ● | 私たちは候補製品を製造するために十分で信頼性があり負担できる材料供給を得ることができます |
| ● | 臨床試験材料をタイムリーに製造し、臨床試験サイトに供給する能力 |
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| ● | 承認された場合、当社の製品候補の開発または当社の製品候補の潜在的な商業化に関する当社の協力者の努力。 |
| ● | 商用製品の製造や販売 · マーケティング活動の確保、コスト、タイミングに関する問題。 |
当社が予想する期間内に公表したマイルストーンを達成できなかった場合、当社の製品候補の商業化が遅延し、当社の事業、業績、財務状況および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
承認された場合、私たちは生物製品または生物製品として許可され、規制された候補製品として、規制経路を簡略化することで承認された生物模倣薬の競争に直面する可能性がある
2009年のバイオ製品価格競争および革新法案、またはBPCIAは、患者保護および平価医療法案の一部として、2010年に医療·教育調整法案によって改正され、または総称してACAと呼ばれ、生物類似製品を承認するための短い方法を確立し、FDA許可の参考生物製品と交換することができる。規制経路はFDAのために生物類似生物製品を審査および承認する法律的権威を確立し、生物類似体と承認された生物製品との類似性に基づいて、それを“交換可能な”生物製剤として指定することを含む
BPCIAによると、参照生物製品は、製品が初めて許可された日から12年の非特許データ排他性が付与され、FDAは、参照製品が初めて許可された日から4年後に、参照生物製品に基づく生物類似または交換可能製品の出願を受ける。また，生物類似製品の許可は，参考製品が初めて許可を得た日から12年後にFDAが発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、別の会社は、彼らのBLAが参照製品またはスポンサーのデータに依存しない限り、または生物学的類似申請として申請を提出する限り、競合生物の許可を開発して得ることができる
我々が開発したいずれの候補製品も，米国で生物製品としてBLAで許可されていれば，12年の排他期を得る資格があるはずであると考えられる。しかしながら、国会の行動または他の理由により、このような排他性は短縮される可能性があり、またはFDAは候補製品を競合製品の参考製品とみなさず、これは予想よりも早く生物学的類似競争のための機会を創出する可能性がある。さらに、承認されると、生物学的類似体が、どの程度、非生物製品に類似した伝統的な模倣薬代替の方法で任意の参照製品を置換するかは、まだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するであろう。競争の激化と価格設定圧力の増大により、私たちの候補製品を承認する生物学的類似は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし競争相手が私たちの候補製品を参照する生物模倣薬の監督管理許可を得ることができれば、私たちの候補製品はこのような生物模倣薬の競争、それに伴う競争圧力と結果を受ける可能性がある。
私たちの候補製品の潜在市場規模は推定しにくいです。もし私たちのいかなる仮定が正確でなければ、私たちの候補製品の実際の市場は私たちが推定したものより小さいかもしれません。
私たちの候補製品の潜在的な市場機会は推定することが困難であり、もし私たちの候補製品が承認されれば、最終的に私たちの候補製品の販売が許可される適応、私たちの候補製品と共同管理する任意の製品、競争療法と治療方法の成功、医学界の受け入れ程度、患者参入、製品定価、精算、そして私たちは患者、処方者と支払人のために意味のある価値主張を作る能力に依存する。候補製品の潜在的な市場機会の推定は、業界知識および出版物、第三者研究報告、および他の調査を含む可能性がある多くの仮定に基づいている。我々の内部仮定は合理的であると信じているが，これらの仮定は我々の経営陣の重大な判断に関連しており，本質的には不確実であり，その合理性は独立したメッセージ源の評価を得ていない.もしいずれかの仮説が証明されたら
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正確ではなく、私たちの候補製品の実際の市場は私たちの潜在的な市場機会の推定より小さいかもしれない。
私たちの候補製品の商業化の成功は、私たちがどの程度有利な保険カバー範囲、十分な精算レベル、および第三者支払者との費用効果のある価格設定政策を獲得し、維持するかにある程度依存するだろう
承認されれば，第三者支払者(連邦医療保険や医療補助などの政府医療計画，管理型医療機関，個人健康保険会社を含む)の保証範囲や精算範囲の可用性や十分性は，多くの患者が我々の候補品などの処方薬を負担できるために重要である。第三者支払者の製品に対する許容範囲と精算レベルを実現する能力があるかどうかは、候補製品の商業化に成功する能力に影響を与える。私たちの候補製品や私たちが開発する可能性のあるどんな製品もアメリカ、EU、あるいは他の場所で保険と精算を受けることができることを保証することはできません。将来的にはいかなる精算も減少またはキャンセルする可能性があります。
第三者支払者は、医薬品およびサービスの価格にますます挑戦するようになっており、多くの第三者支払者は、同等の模倣薬、生物類似またはより安価な治療法が利用可能であるため、特定の薬物または生物製品に保険および精算を提供することを拒否する可能性がある。第三者支払者は，我々の製品が代替可能であると考え，価格の低い製品のみを患者に精算することを提案するかもしれない。私たちの候補製品に対してより良い治療効果あるいはより良い管理利便性を示しても、既存の第三者療法の価格は私たちの候補製品に対する費用を制限するかもしれません。これらの支払者は、特定の製品の精算状態を拒否または撤回したり、新製品または既存の市場製品の価格を低すぎるレベルに設定したりする可能性があり、承認された場合、候補製品への投資は適切なリターンを達成できないだろう。私たちの候補製品が承認され、第三者支払者によって私たちの候補商品に保険を提供しても、これらの製品は、費用効果があるとは考えられない可能性があり、および/またはそれによって生じる精算支払率が不足している可能性があり、または患者が受け入れられないと思う高い支払額を必要とする可能性がある。適用すれば、新薬の一時精算レベルも私たちの費用を支払うのに十分ではないかもしれませんし、恒久的にならないかもしれません。政府医療計画又は個人支払者が要求する強制割引又はリベート、並びに将来的に米国価格以下で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和により、薬品の純価格が低下する可能性がある。精算が得られない場合や限定精算のみでは、候補製品を商業化することに成功しない可能性があり(承認されれば)、候補製品のために満足な財務リターンを得ることができない可能性がある。
新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。新薬の発売承認、定価と精算を管理する法規は国によって異なる。米国では，第三者支払者が新薬や生物製品のカバー範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。米国では，連邦医療保険や医療補助計画は，第三者支払者が薬品や生物製品の保険·精算政策をどのように策定するかのモデルとして利用されるようになってきている。一部の第三者支払者は、新しいまたは革新的な設備または薬物療法の保証範囲を事前に承認し、その後、このような治療法を使用する医療提供者に精算する必要があるかもしれない。承認されれば、第三者決済者が私たちの候補製品の保証範囲と精算についてどのような決定を下すのか予測できません。
米国の第三者支払者の間には統一的な製品保証と精算政策がないため、製品の保証と精算は支払者によって異なり、一方の支払者の保証と精算は他方の支払者の保証と精算を保証していない。したがって、保証範囲の決定プロセスは通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、私たちの候補製品を使用するために単独で各支払人に科学的かつ臨床的な支援を提供する必要があるが、保証範囲と十分な補償が一致するか、または最初に得られる保証はない。私たちはこれらの第三者支払人に、私たちが承認した任意の候補製品が患者、処方者、支払人のために意味のある価値主張を作ったことを証明することができ、これは市場参入と精算を得るために重要であるが、私たちがこれに成功する保証はない。また、精算に関する規則や条例は常に変化しており、場合によっては短時間で通知されており、これらの規則や条例が変わる可能性が高いと考えられる。
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我々が開発した候補製品が市場承認を得ても，医師，患者，病院，癌治療センター，第三者支払人，医学界の他の人が商業的に成功するために必要な市場受容度を達成できない可能性がある。
我々が開発した任意の候補製品が市場承認を得た場合，単一エージェントとしても他の療法と併用しても，医師，患者，病院，癌治療センター，第三者支払人，医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができない可能性がある。例えば，化学療法，放射線治療，何らかの既存の免疫療法などの癌療法は医学界で成熟しており，医師はこれらの療法に依存し続ける可能性がある。もし私たちが開発した候補製品が十分な受容度に達していなければ、著しい製品収入が生じないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。
すべての製品が商業販売に使用されることが許可された場合、市場の受け入れ度は多くの要素に依存する
| ● | 代替療法と比較して、この製品の有効性、安全性、および潜在的利点 |
| ● | 副作用の流行率や重症度は |
| ● | 代替療法と比較して、この製品の利便性および使いやすさ |
| ● | 臨床適応を承認しています |
| ● | ターゲット患者群は新しい治療方法を試みたいかどうか、医者がこのような治療方法を処方したいかどうか |
| ● | 科学機関が発表したガイドラインにはこの製品に関する提案があります |
| ● | 適用された場合に製品を併用療法として使用することを含む、十分な第三者保険カバー範囲および適切な補償を得ることができる； |
| ● | 実力のあるマーケティング、販売、流通支援 |
| ● | 私たちの販売とマーケティング努力の有効性 |
| ● | 他の新製品を同じ適応に承認し |
| ● | 私たちは競争力のある価格で製品を提供して売ることができる。 |
もし私たちが製品の発売許可を得たが、その製品が十分な市場受容度に達していなければ、私たちはその製品から重大な収入を発生または得ることができない可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが開発した任意の候補製品や私たちが開発する可能性のある他のノウハウのために特許保護を獲得し、維持することができない場合、または取得された特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は、私たちの候補製品や技術と類似しているか、または同じ製品や技術を開発し、商業化する可能性があり、私たちが開発した任意の候補製品を商業化する能力に成功すれば、私たちの技術は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、私たちの候補製品、それらのそれぞれの成分、処方、共同療法、それらを製造するための方法、および私たちの業務に重要な治療および開発方法に関する米国および他の国で特許保護を取得し、維持する能力に大きく依存する。もしそうすれば
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私たちの知的財産権を十分に保護できなければ、競争相手は私たちが持つ可能性のあるいかなる競争優位性を侵食または否定する可能性があり、これは私たちの業務と利益を達成する能力を損なう可能性がある。私たちの独自の地位を保護するために、私たちは私たちの業務に非常に重要な候補製品に関連する特許出願を米国および海外に提出し、私たちはまた、将来的に他の人が提出した他の特許および特許出願を許可または購入する可能性がある。私たちの候補製品および私たちが開発した任意の独自製品および技術の特許保護を確保または維持できなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは実質的な損害を受ける可能性がある。
私たちは、私たちのいかなる特許も保証できない、または発行された特許のために成熟した任意の係属特許出願は、現在および将来の候補製品を保護するのに十分な、または他の方法で任意の競争優位性を提供するのに十分な権利要件を含むであろう。具体的には、私たちの特許および係属中の特許出願は、すでに発行されていれば、私たちの特許声明をめぐる競争相手の設計を阻止することもなく、類似または代替技術または療法を開発して私たちの特許を回避することができないかもしれない。例えば、第三者は、私たちの1つまたは複数の候補製品と同様の利点を提供する競争療法を開発することができるが、私たちの特許保護範囲内ではなく、異なるカバー部分を使用することができる。候補製品が保有または許可されている特許や特許出願について提供される特許保護が十分でなく、このような競争を阻害するのに不十分であれば、候補製品を商業化することに成功する能力は負の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうことになる
私たちが市場で競争に成功するために必要な特許保護の程度は、場合によっては入手できないかもしれないし、深刻に制限されている可能性があり、私たちの権利を十分に保護できないかもしれないし、どんな競争優位性を獲得したり維持したりすることを許可しているかもしれません。米国特許商標局(USPTO)および各種外国政府特許機関は、特許過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の規定を遵守することを要求している。もし私たちまたは私たちのライセンシーが特許プロセス中にこれらのすべての規定を遵守できなかった場合、私たちが所有または許可した特許または特許出願が放棄または失効され、関連する司法管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、競争相手は他の場合よりも早く市場に参入し、私たちと競争するかもしれない。しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれない。しかも、私たちが未来に知的財産権を許可する程度では、私たちはこのような許可が引き続き効果的であることを保証することはできない
生命科学会社の特許地位は不確定である可能性があり、複雑な事実と法律問題に関連し、近年多くの訴訟のテーマとなっている。米国では，工学的治療性タンパク質分野で許容されるクレーム範囲を管理するための一致した政策は出現していない。米国以外の管轄区域の特許保護範囲も不確定だ。私たちが特許保護を求める任意の司法管轄区域では、特許法またはその解釈の変化は、私たちの発明を保護し、私たちの知的財産権を維持し、実行する能力を弱めるかもしれない；より広く言えば、私たちの特許および私たちが許可する可能性のある任意の特許の範囲を縮小することを含む、私たちの知的財産権の価値に影響を及ぼす可能性がある。2011年に公布された“ライシー·スミス米国発明法”(Leahy-Smith America Invents Act，略称AIA)によると、米国は2013年初めに先行出願制度(特許性の他の要求が満たされたと仮定し、最初に特許出願を提出した者が特許を取得する権利があると仮定する)に移行し、この制度によれば、最初に特許請求を提出した者が特許を取得する権利がある。科学と学術文献で発表された発見は往々にして実際の発見より遅れており、アメリカと他の司法管轄区の特許出願は通常申請18ケ月後に発表され、時には全く発表されないこともある。したがって、私たちは私たちの特許または係属中の特許出願に要求された発明に対して特許保護を申請した最初の会社であることを確認することができない。さらに、すべての請求項が2013年3月16日までに優先日を得る権利がある米国出願については、誰が私たちが出願した特許権利要件がカバーする任意の主題を最初に発明したかを決定するために、第三者が介入手続きを開始するか、または米国特許商標局によって訴訟を提起することができる。私たちは私たちが最初の発明未解決特許出願でカバーされた発明者であることを確認することができません。もし私たちがそうでなければ、私たちは優先権紛争の影響を受けるかもしれません。私たちは、特定の特許の一部または全期間または特定の特許出願の全期間を放棄することを要求されるかもしれない。
特許起訴過程は複雑で、高価で、時間がかかり、異なる司法管轄区域の間で一致しない。私たちは、商業的に合理的なコストで、または適時に、必要または望ましい特許権をすべて提出、起訴、維持、強制執行または許可することができないかもしれない。しかも、私たちはすべての関連市場で特許保護を求めたり、獲得しないかもしれない。私たちは適切または任意の特許保護を得るために、私たちの研究および開発において重要な出願可能な特許の態様をタイムリーに決定できないかもしれない。以下の各当事者と秘密保持契約を締結した場合
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私たちの従業員、外部学術科学協力者、CRO、CDMO、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者が、私たちの研究開発作業の機密または特許出願可能な態様にアクセスすることができる場合、いずれも合意に違反し、特許出願が提出される前に、私たちの機密または独自の情報を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある
私たちの特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業価値は高い不確実性を持っています。係属中の特許出願は、特許出願がこれらの出願から発行されるまで、および特許出願が発行されるまでは、第三者に対して強制的に実行することはできず、その後、発行された特許請求の範囲内でのみ技術をカバーすることができる。私たちの特許出願や私たちが将来許可する可能性のある任意の特許出願が特許発行につながるという保証はありません。さらに、特許出願において保護を要求する発明の範囲は、特許発行前に著しく縮小することができ、この範囲は、特許発行後に再解釈することができる。私たちが現在または将来許可可能な特許出願を特許の形態で発表しても、それらの発表形態は、競争相手や他の第三者が私たちと競争することを防止したり、他の方法で競争優位性を提供したりするのに十分な保護を提供してくれないだろう。最終的に発行されたどの特許も、第三者の挑戦、範囲の縮小、または無効にされる可能性がある。したがって、私たちの任意の候補製品が効果的で強制的に実行可能な特許権によって保護されているか、または引き続き保護されているかどうかはわかりません。私たちの競争相手または他の第三者は、私たちの候補製品に似た新製品、候補製品の生体模倣薬を開発することによって、または非侵害的に技術または製品を代替することによって、私たちの特許権を回避することができるかもしれない。
特許の発行または付与は、発明性、範囲、有効性、または実行可能性の面で反論できないわけではなく、私たちの特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。私たちが知らないいくつかの既存技術は、特許請求の範囲の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性があるかもしれない。我々が知っているかもしれないが，クレームの有効性や実行可能性に影響を与えるとは考えられない既存技術があるが，最終的にはクレームの有効性や実行可能性に影響を与えることが発見される可能性がある。将来、私たちは第三者の既存技術の発行前の提出、発行前、または発行後の反対、派生、撤回、再審査、付与後、各方面間米国特許商標局又は他の外国特許庁において、我々の特許権又は他の者の特許権に挑戦する審査、妨害手続及びその他の同様の手続。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、当社の特許権の範囲を縮小したり、無効にしたりする可能性があり、第三者が私たちの技術または製品を商業化し、私たちに支払うことなく、私たちと直接競争することを可能にします。
しかも、特許の寿命は限られている。アメリカでは、特許の自然失効期間は一般的に申請後20年だ。様々な延期があるかもしれない；しかし、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。さらに、第三者は、私たちが所有し、許可しているいくつかの特許および特許出願において一定の所有権を持っている可能性がある。もし私たちがこのような特許または特許出願における第三者共同所有者の権利の独占的な許可を得ることができない場合、これらの共通所有者は、私たちの競争相手を含む他の第三者に権利を許可することができ、私たちの競争相手は競争製品および技術を販売することができる。さらに、私たちまたは私たちのライセンス者は、第三者にそのような特許を強制的に実行するために、私たちが所有している特許および許可中の特許の任意のそのような共同所有者の協力を必要とする可能性があり、そのような協力は、私たちまたは私たちのライセンシーに提供されないかもしれない。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
私たちのいくつかの特許出願は将来承認されたり許可されたりする可能性がある。私たちは許可された特許出願が発行された特許になるとは確信できない。特許出願に対する許可の撤回につながる可能性がある事件が存在する可能性がある。例えば、特許出願が許可された後であるが、発表前に、特許性に関連する可能性のある材料が識別される可能性がある。この場合、主催者は、米国特許商標局が新材料に基づいて出願を審査するために、手当から出願を撤回することができる。新しい材料を考慮して、私たちはアメリカ特許商標局がこの申請を再許可するかどうかを決定することができない。さらに、発行された特許の定期維持費および年会費は、特許有効期間内にいくつかの段階に分けて米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局や各種外国政府特許機関はいくつかの手続きを遵守することを要求している
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特許出願中及び特許発行後の書類、費用支払い及びその他の同様の規定。私たちは、私たちの外部法律顧問や他の専門家や私たちのライセンスパートナーに依存して、アメリカ特許商標局と非アメリカ政府特許機関に基づいてこれらの費用を支払い、他の手続き、文書、その他の同様の要求を遵守するのを助けてくれます。私たちはまた、許可された知的財産権についてこれらの要求を遵守するために必要な行動をとることに依存しています。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
法廷または米国特許商標局で疑問が提起された場合、私たちの候補製品または技術に関連する発行された特許は、無効または実行不可能と認定される可能性がある。
私たちは私たちの候補製品に関連する特許や他の知的財産権を獲得して維持するための措置を取っているにもかかわらず、私たちの知的財産権は挑戦されたり無効になったりする可能性がある。私たちまたは私たちの許可者のうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品または技術のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は、適用される場合、私たちの候補製品または技術をカバーする特許を無効および/または強制的に実行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴はありふれており、第三者は多くの理由から特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。この仕組みには再検討が含まれています各方面間審査、承認後の審査と外国司法管轄区における同等の手続き(例えば反対手続き)。このような訴訟は、私たちの候補製品や技術をカバーしないように、私たちの特許が撤回または修正される可能性がある。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効および/または強制執行できない法的主張で勝訴した場合、または私たちが他の方法で私たちの権利を十分に保護できない場合、私たちは私たちの候補製品または技術の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は、私たちの業務および私たちの技術および候補製品を商業化または許可を得る能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国と外国の管轄区域の特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他のバイオテクノロジー会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存する。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。また、米国は2012年から発効した範囲の広い特許改革立法に適応し続けている。さらに、米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。このような事件の結合は，我々の将来の特許取得能力の不確実性の増加に加えて，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.新しい立法と連邦裁判所および米国特許商標局の裁決によると、特許を管理する法律と法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と私たちが将来獲得する可能性のある特許を強制的に執行する能力を弱めることができる。例えばアメリカの最高裁判所はアンはセノフィを訴えた広範な機能抗体主張は無効であり，イネーブルに乏しいためと考えられる。さらにここではジュノは凧事件を訴えたしかし，連邦巡回裁判所は，書面による記述が乏しいため，機能に基づく広範な抗体属の列挙は無効であると判断した。最近連邦巡回裁判所は前例裁決を発表しました現実生活の中で(第22−1293号)，明顕型二重特許に基づいて疑問が提起された場合，特許期限調整に応じて付与された延長された特許期間を短縮又はキャンセルすることができる。私たちが所有または許可しているいかなる特許もこれらの裁決によって無効と認定されるとは信じていないが、裁判所、国会、またはUSPTOの将来の裁決がどのように私たちの特許価値に影響を与えるかを予測することはできない。同様に、他の管轄区域特許法の変更は、私たちの特許権を獲得し、効率的に実行する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは、私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を及ぼすことになります。
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私たちの外国の知的財産権は限られていて、世界的に私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
私たちはすでにアメリカで許可された特許を獲得しました。これらの特許は私たちのいくつかの候補製品に重要だと思いますが、私たちはアメリカ以外の知的財産権はそんなに強くないかもしれません。特に、私たちはアメリカ以外のところで私たちの候補製品を模倣薬でカバーすることができないかもしれません。世界各国で候補製品特許を出願、起訴、擁護する費用は目を引くほど高く、米国以外のいくつかの国での知的財産権は米国ほど広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。私たちのほとんどの特許の組み合わせは非常に早い段階にある。私たちは適用の締め切りまでにどのような管轄区域で私たちのポートフォリオの様々な発明の保護を求めるかを決定する必要があります。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護の実行、特に生物製薬製品に関する保護を支持しておらず、これは、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品をマーケティングすることを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
また，多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。多くの国はまた、政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が第三者に私たちの業務に関連する任意の特許のライセンスを付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務および財務状況は悪影響を受ける可能性がある。
私たちは私たちの候補製品に関連する特許権の許可内合意に依存し、将来的に獲得できるかもしれない追加の第三者知的財産権を獲得することができるかもしれない。私たちは、私たちがこれらの許可下の義務を履行できなければ、私たちの業務に重要な権利を失うかもしれない、あるいは私たちの業務運営に必要または重要かもしれない第三者知的財産権を得ることができないかもしれないことを含む、このような依存に関連するリスクに直面している。
私たちは第三者ライセンス協定に依存しており、この合意に基づいて、私たちの開発計画や候補製品に組み込まれた技術に対して非独占的かつ独占的な権利を持っています。たとえば，我々とAskgeneとの交差許可プロトコルによると，我々のIL-2計画に関する独占的な内部許可特許権を持っている.また、私たちと希望の城との許可協定に基づいて、私たちの抗CTLA-4抗体をカバーするいくつかの特許権を独占的に許可しました。我々はまた、薬明生物(香港)有限会社または薬明生物と許可協定を締結し、この協定に基づいて、我々の抗CTLA-400万.B計画に関連する特定の特許権を含む、特定のモノクロナル生物のグローバル独占許可および薬明生物によって制御される特許権および独自技術を取得した。このような許可協定は勤勉さ、マイルストーン支払い、特許権使用料支払い、そして他の義務を私たちに強要する
さらに、私たちのビジネスの成長は、追加の第三者知的財産権を取得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれません。第三者知的財産権の許可と取得は競争分野であり
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いくつかのより成熟した会社もまた、私たちが魅力的であると考えられる第三者知的財産権を許可したり、獲得したりする戦略をとっている。これらの老舗会社は私たちより競争優位を持っているかもしれません。それらの規模、現金資源及びより強い臨床開発と商業化能力のためです。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちの候補製品や技術の開発と商業化に必要かもしれない追加の第三者知的財産権、技術、プロセス、材料の許可は全く得られないかもしれませんし、商業的に合理的な条項で提供できない可能性もあります。この場合、私たちは、私たちの候補製品や製造プロセスを再設計するために多くの時間と資源を費やす必要があるかもしれません。または代替技術を開発または許可することは、技術的にも商業的にも不可能かもしれません。もし私たちがそれができなければ、私たちは私たちの未来の候補製品や技術を開発したり商業化することができなくなり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しに実質的な損害を与えるかもしれない。
また、ライセンス内の第三者知的財産権の場合に将来の製品(あれば)を販売する場合に支払う印税義務の金額は確定できませんが、金額が大きい可能性があります。私たちの将来の印税義務の金額は、開発や商業化に成功した製品で使用される技術や知的財産権にかかっています(あれば)。したがって、私たちが製品を開発して商業化することに成功しても、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
私たちと希望の城の合意によると、私たちはいくつかの勤勉なマイルストーンの実現に責任があり、もし私たちがこれらのマイルストーンを適時に実現できなければ、希望の都市が合意を終了したり、許可特許下での私たちの独占許可を非独占許可に転換したりする可能性がある。もし私たちがこれらの努力のマイルストーンに到達できずに合意を終了したり、私たちのライセンスを非独占ライセンスに変換したりした場合、私たちは抗CTLA-4抗体を含む製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、あるいは抗CTLA-4抗体製品の商業化の過程でより激しい競争に直面する可能性がある。また，我々とCity of Hopeのプロトコルは，1つまたは複数の第三者(許可者を含む)が権利を保持するという制約を受けており，我々の将来のライセンスプロトコルもこの制約を受ける可能性が予想される.
Askgeneとの合意により，Askgeneは抗原に結合したIL−2製品を開発する共通排他権を保持していた。したがって、Askgeneは、そのような製品を開発すれば、または開発可能な製品よりも効率的または商業的に成功した1つまたは複数の抗原に結合した1つまたは複数のIL-2製品をタイムリーに開発および商業化することができる。また、Askgeneは協定に基づいて許可された特許の起訴と維持を担当しており、特許権を付与している将来の第三者も同様にこのような特許の起訴と維持を担当している可能性がある。Askgeneが担当する活動の制御は限られており，任意の将来許可者が担当する活動の制御も限られており，Askgeneや任意の将来許可者のライセンス特許の起訴や維持は，我々自身がこのような活動を行うほど積極的ではないかもしれない
私たちの現在または未来の許可協定によると、知的財産権に関する論争が発生する可能性がある
| ● | ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題； |
| ● | ライセンス契約に基づいて不足している金額と時間； |
| ● | 私たちまたは私たちのライセンス側は知的財産権を保護し、第三者に対して知的財産権を実行する能力 |
| ● | 私たちの技術、候補製品およびプロセスの侵害、流用、または他の方法で許可契約によって拘束されない任意の知的財産権を侵害する程度 |
| ● | ライセンス契約の下の特許および他の権利の再許可； |
| ● | 私たちのライセンス契約の下での義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしていますか |
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| ● | 私たちの許可者および私たちおよび私たちの任意のパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生成された発明および独自技術の発明および所有権； |
| ● | 特許技術発明の優先権。 |
私たちが許可した知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で許可手配を維持する能力を阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。私たちは通常、私たちが所有している知的財産権のように、私たちが許可した知的財産権保護に関する本10-Q表四半期報告書に記載されているすべてのリスクに直面しています。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に獲得したり保護したりできなければ、私たちの製品商業化能力は影響を受ける可能性がある。
私たちは現在、潜在的な将来の許可者と結論を出すかもしれませんが、私たちは許可協定に深刻に違反しているため、関連する許可協定を終了し、このような許可協定に含まれる製品や技術を開発し、商業化する能力を失う可能性があります。現在または将来の任意の入局許可プロトコルが終了した場合、または基礎特許が予期される排他性を提供できなかった場合、競争相手は、規制部門の承認を求め、そのような許可プロトコルおよび基礎特許がカバーする製品を市場に出す権利があり、これらの製品または特許は、私たちの製品または候補製品と同じまたは同様である可能性がある。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。現在または将来のライセンス者がライセンス条項を遵守できなかった場合、または侵害第三者に対してライセンス特許を強制的に実行することができなかった場合、ライセンス特許または他の権利が無効または強制執行できないことが発見された場合、または許容可能な条項で必要なライセンスを締結できない場合、私たちの業務も影響を受けるであろう。さらに、私たちの許可者は私たちに許可されていない知的財産権を所有したりコントロールしたりする可能性がありますので、その是非にかかわらず、私たちは私たちが許可者の権利を侵害しているか、または他の方法で侵害しているというクレームを受ける可能性があります。
私たちの任意の許可者は、第三者コンサルタントまたは協力者または第三者(例えば、米国政府)からの資金に依存する可能性があり、したがって、この許可者は、私たちが許可を得た特許の唯一および独占所有者ではない。もし他の第三者が私たちが特許を許可する所有権または他の権利を持っている場合、彼らはこれらの特許を私たちの競争相手に許可し、私たちの競争相手はそれと競争する製品と技術を販売することができるかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
もし私たちの技術や候補製品に関連する知的財産権を保護するための努力が足りなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争できないかもしれない。
全般的に、バイオテクノロジーや製薬会社、特に私たちは、混雑した競争空間で競争し、急速に発展する技術と急進的な知的財産権開発を特徴としている
私たちは、特許、秘密保護、商業秘密保護、許可協定の組み合わせによって、私たちの技術および候補製品に関連する知的財産権を保護します。私たちの機密固有情報を第三者に開示したり盗用したりすることは、競争相手が私たちの技術成果および候補製品を迅速に複製または超えることを可能にし、市場での私たちの競争地位を侵食する可能性がある。私たちまたは任意の未来のパートナー、協力者、または許可された人は、開発および商業化活動中に行われた発明の特許可能な態様を識別できない可能性があり、そうでなければ遅すぎて、特許保護を得ることができない。したがって、私たちは私たちの特許地位を強化する予想された潜在的な機会を逃すかもしれない。
我々の特許または特許出願の準備または提出中に、例えば、適切な優先権請求、リスト、特許請求の範囲、または特許期限調整要求に関して、将来的に生じる可能性のある形態的欠陥が存在するか、または将来的に生じる可能性がある。もし私たちまたは私たちのパートナー、協力者、ライセンシーが、そのような特許および他の知的財産権を確立、維持、または保護できなかった場合、そのような権利は減少またはキャンセルされるかもしれない。もし私たちのパートナー、協力者、ライセンシーが、任意の特許権を起訴、維持、または実行することについて、私たちと完全に協力していないか、または同意しないかもしれない場合、そのような特許権は損害を受ける可能性がある。私たちの特許または特許出願が形態、準備、起訴または実行において重大な欠陥がある場合、そのような特許は無効および/または強制的に実行できない可能性があり、そのような出願は有効で強制的に実行可能な特許を決して生成しない可能性がある。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
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バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちは私たちが発行した任意の特許の権利要件がアメリカまたは他の国の裁判所によって有効とみなされるかどうかを確認することができない。第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起することができる。もし挑戦されれば、私たちの特許は裁判所によって有効または強制執行可能であると宣言されるか、または有効かつ強制的な執行が発見されても、競争相手の技術または製品は裁判所によって私たちの特許を侵害したと認定されることを保証することはできない。様々な資金調達後の審査プログラム、例えば各方面間審査、認可後審査および派生手続は、特許において我々または我々の許可者に発行された特許請求の特許性に疑問を提起するために、USPTO内の任意の関心第三者によって行うことができる。このような贈与後の審査手続きの結果は保証されない。もし私たちが持っている特許や特許出願が私たちの候補製品や技術に提供する保護の広さや強度が脅かされていれば、会社が私たちと協力して私たちの候補製品を開発することを阻止し、私たちがそれを商業化する能力を脅かすかもしれない。また、臨床試験で遅延に遭遇すれば、特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるだろう
私たちは、私たちの活動に関連すると考えられる競争相手の特許または特許出願を分析し、私たちの候補製品に対して自由に運営できると考えているかもしれませんが、私たちの競争相手は、私たちが関係ないと思う特許を含むクレームを出すかもしれません。これは、私たちの努力を阻害したり、私たちの製品候補や私たちの活動がこのようなクレームを侵害したりする可能性があります。一方、他社は、我々の特許や他の知的財産権を侵害することなく、我々の製品と同じ効果を有する製品を開発するか、または我々が発表した我々の製品をカバーする特許の権利要件を中心に設計される可能性がある。
最近または将来の特許改革立法は、私たちの特許出願をめぐる起訴と、私たちが発表した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させるかもしれない。例えば、2013年3月から実施された友邦保険は、米国を“先発明”から“先申請”制度に転換した。“先提出書類”制度の下で、他の特許性要件が満たされていると仮定すると、最初に特許出願を提出した発明者は、通常、他の発明者がいるか否かにかかわらず、その発明の特許を取得する権利がある。AIAには，特許出願起訴方式に影響を与える条項，既存技術の再定義，特許訴訟に影響を与えるUSPTO管理の認可後審査制度の確立など，米国特許法の他のいくつかの重大な改正が含まれている。友邦保険およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
法的手段は限られた保護しか提供できず、私たちの権利を十分に保護できないか、あるいは私たちの競争優位性を獲得または維持することができるかもしれないので、未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定だ。例えば：
| ● | 他の人は、私たちの候補製品または候補製品の成分と同様であるが、我々の特許請求の範囲によってカバーされていないポリペプチドまたは核酸を製造または使用することができるかもしれない； |
| ● | 私たちの現在の候補製品中の活性生物学的成分は、最終的に生物学的に類似した医薬製品に商業的に使用され、製剤または使用方法に関する特許保護がない可能性がある |
| ● | アメリカ政府が資金援助したいかなる特許や特許出願についても、私たちまたは私たちの許可者は、私たちのアメリカ政府に対する義務を履行できず、特許権の喪失を招く可能性があります |
| ● | 私たちまたは私たちのライセンス者は、これらの発明のために特許出願を提出した最初の人ではないかもしれない |
| ● | 他の会社は類似または代替技術を独立して開発したり、私たちの任意の技術をコピーしたりすることができる |
| ● | 私たちが処理している特許出願は発行された特許を生成しない可能性がある |
| ● | 私たちまたは私たちのライセンシーの特許(場合によっては)または私たちまたは彼らの一部の特許は、事前の開示によって無効になる可能性があります |
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| ● | 他の人たちは私たちが持っている特許や許可された特許を迂回するかもしれない |
| ● | 未公表の出願または特許出願が秘密にされている可能性があり、今後、我々の製品または技術と同様の権利要件が提示される可能性がある |
| ● | 外国の法律はアメリカの法律のように私たちまたは私たちのライセンシーの固有の権利を保護しないかもしれない |
| ● | 私たちが持っているまたは許可されていない特許または特許出願の権利主張、および発行された場合、私たちの候補製品または技術を含まない可能性がある； |
| ● | 私たちが所有しているまたは許可されていない特許は、競争優位性を提供してくれないかもしれないし、範囲を縮小したり、第三者の法的挑戦によって無効または実行不可能と認定されたりする可能性がある |
| ● | 私たちが所有または許可している特許または特許出願の発明者は、競争相手と交渉し、私たちの特許を中心に設計された製品またはプロセスを開発するか、または私たちまたは彼らが発明者として指定された特許または特許出願に敵意を持っている可能性がある |
| ● | 私たちが所有または許可している特許または特許出願が、発明者(S)とすべき個人(S)、または発明者(S)として登録されてはならない個人(S)を見落としている可能性があり、これにより、これらの特許またはこれらの特許出願から発行された特許が無効または強制的に実行できないと認定される可能性がある |
| ● | 私たちは過去に科学協力に参加して、将来もそうし続けます。このような協力者は私たちと隣接したり競争したりする製品を開発するかもしれません。これらの製品は私たちの特許の範囲内ではありません |
| ● | 特許保護を受けることができる他のノウハウを開発することはできない |
| ● | 私たちが開発した候補製品または技術は、第三者特許または他の独占権によって保護される可能性がある；または |
| ● | 他の人たちの特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。 |
私たちの特許地位は、製造、調合、または使用方法特許に依存し、これは、競合他社または他の第三者が同じ候補製品をめぐる設計を阻止するか、または他の用途に使用することを阻止しない可能性がある。
生物および医薬製品の物質組成特許は、一般に、このような特許が提供される保護が任意の製造方法または使用方法とは無関係であるため、これらのタイプの製品に対する最も強力な知的財産権保護形態であると考えられる。しかし、私たちは、私たちの候補製品に関連する物質からなる権利要件を含む、私たちの係属中の特許出願中の権利要件を決定することができず、米国特許商標局または外国特許庁によって出願可能な特許とみなされるか、または私たちの任意の特許においてすでにまたは発行される可能性のある権利要件は、米国または外国裁判所によって有効かつ強制的に実行可能であるとみなされる。さらに、場合によっては、私たちは、私たちの候補製品に関連する物質組成の発表された声明を得ることができない可能性があり、特許または請求項が配合、使用方法、および/または製造方法をカバーする特許出願を含む第2レベルの知的財産権に依存する必要がある可能性がある。使用方法特許は、特定の医学的適応を治療するような特定の製品の使用方法を保護する。このような特許は間接侵害によって競争相手に強制的に執行されるしかありません即権利侵害を誘導または援助することは、直接侵害よりも証明することが難しい。競争相手はラベルを貼ることでこのようなタイプの特許を回避できるかもしれない。さらに、このようなタイプの特許は、競争相手が特許方法の範囲を超える指示のために、私たちの製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させていなくても，医師は我々の使用方法特許がカバーしている用途のためにこれらの製品の“ラベル外”を開く可能性がある。ラベル外の処方は、使用方法特許の侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず、特許権や他の方法を実行することによって防止することは困難であることが一般的である
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もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
特許提供の保護に加えて、私たちは、特許を出願できないノウハウ、特許を実施することが困難なプロセス、および私たちの製品発見および開発中に特許がカバーされていないノウハウ、情報または技術に関する任意の他の要素を保護するために、商業秘密保護、秘密保護プロトコル、許可および他のプロトコルに依存することを求めている。例えば、サンプル調製、製造方法、細胞培養条件、および関連プロセスを含む、我々の候補製品の重要な要素は、開示されていない特許されていない商業秘密に基づいている。私たちの政策は、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学協力者、協賛研究者、および他のコンサルタントに、私たちとの雇用や相談関係を開始する際に秘密協定を実行することを要求します。これらの合意は、当方との関係過程において、関係個人又は実体に開示されたすべての当方の業務又は財務に関連する機密情報を秘密にしなければならず、特定の場合を除き、第三者に開示してはならないと規定している。従業員の場合、合意は、個人的に構想された、私たちの現在または計画中の業務または研究開発に関連するもの、または通常の勤務時間内、私たちのオフィス内で行われる、または私たちの設備または独自の情報を使用するすべての発明が、私たちの固有財産であることを規定している。また、第三者が私たちのノウハウを盗用することを防止するために、物理的および技術的セキュリティ対策のような他の適切な予防措置を講じている。また、政策を策定し、訓練を行い、ビジネス秘密保護への期待を指導し、最良のやり方についてアドバイスを提供した。しかし、私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学協力者、スポンサー研究者、および他のコンサルタントがこれらの合意および政策に違反しないことを保証することはできませんし、私たちのビジネス秘密および他の独自および機密情報が公衆や競争相手に開示されないことを保証することもできません。私たちは競争相手が私たちのビジネス秘密を他の方法で取得したり、実質的に同じ情報や技術を独立して開発しないと確信できない
また、一部の国の法律の専有権に対する保護の程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちは、アメリカでも海外でも、私たちのビジネス秘密や他の機密のノウハウ、情報、または技術を保護して守る上で大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが不正に私たちの商業秘密や他の機密情報を第三者に漏洩することを防ぐことができなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができなくなり、これは私たちの業務、経営業績、財務状況に大きな悪影響を及ぼすかもしれない。
もし私たちが第三者が私たちのどんな商業秘密を使用するのを阻止するために法廷に訴えることを選択すれば、私たちは巨額の費用を生むかもしれない。私たちが勝訴しても、このような訴訟は私たちの時間と他の資源を消費するかもしれない
知的財産権侵害や違反行為に対する第三者のクレームは、私たちの発見と開発を阻害または延期する可能性がある。
私たちのビジネスの成功は、私たちが特許侵害を避け、第三者の他の固有の権利を侵害することにある程度かかっている。バイオテクノロジーおよび製薬業界には、特許および他の知的財産権に関する訴訟や、米国特許商標局で行われた干渉、再審および認可後の審査手続き、または外国司法管轄区における反対および他の同様の手続きを含む特許に挑戦する行政訴訟が数多くある。私たちは、私たちの候補製品および/またはノウハウが彼らの知的財産権を侵害していると主張する特許または他の知的財産権を持つ第三者の将来の訴訟または他の対抗性訴訟の脅威に直面したり、脅かされたりする可能性がある。我々が我々の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。さらに、多くの特許出願が様々なタイプの薬物、製品、またはその使用または製造方法をカバーしているので、私たちを含む業界参加者は、最終的にどのような特許が発行されるかを常に明確にしているわけではない。したがって，我々の分野で発行される特許や提出された特許出願数が多いため，第三者は我々の候補製品，技術または方法を含む特許権を持っていると主張する可能性がある.
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もし第三者が私たちが知的財産権を侵害していると主張すれば、私たちはいくつかの問題に直面するかもしれませんが、これらに限定されません
| ● | 権利侵害と他の知的財産権のクレームは、事件の状況にかかわらず、訴訟を提起するのは高価で時間がかかる可能性があり、そして私たちの管理層の核心業務に対する注意力を移す可能性がある |
| ● | 権利侵害の実質的な損害賠償は、もし裁判所が紛争製品または技術侵害または第三者の権利を侵害すると判断した場合、私たちは支払わなければならないかもしれない。もし裁判所が侵害が故意であることを発見した場合、私たちは3倍の損害賠償金と特許権者の弁護士費の支払いを命じられる可能性がある |
| ● | 裁判所は、第三者がその製品の権利を私たちに許可しない限り、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、または販売することを禁止し、第三者はそうする必要はありません |
| ● | 第三者から許可を得た場合、大量の使用料、前払い費用、および/または私たちの製品の知的財産権にクロスライセンスを付与する必要があるかもしれません |
| ● | 私たちの候補製品やプロセスを再設計して、第三者の知的財産権を侵害しないようにすることは不可能かもしれませんし、大量のお金の支出と時間が必要かもしれません。 |
私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。さらに、いかなる訴訟の開始および継続に生じるいかなる不確実性も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。一般に，米国での臨床前や臨床試験やその他の開発活動は侵害行為とはみなされない。もし私たちの候補製品がFDAの承認を受けた場合、第三者は私たちに特許侵害訴訟を提起することによって、その特許の強制執行を求めることができるかもしれない。私たちは私たちの候補製品の商業化に実質的な悪影響を及ぼす可能性のある声明が効果的で実行可能だと信じていないが、私たちはこれを正しく信じていないかもしれないし、私たちは訴訟でこれを証明できないかもしれない。この点で，米国で法に基づいて発行された特許は有効性推定を有しており，“はっきりして納得できる”証拠のみがこの推定を覆すことができる，より高い証明基準である.第三者特許が付与されている可能性があるが、これらの特許が、私たちの候補製品の使用または製造に関連する成分、配合、製造方法、または治療方法に対する請求項を知らない。特許出願は発表するのに数年かかるかもしれない。
私たちは、関連特許または特許出願、被審査または発表された特許請求の範囲または関連特許の満了時間を識別することを含む、我々のいかなる特許検索または分析が完全であるかを保証することはできず、また、任意の司法管轄区における候補製品の商業化に関連するまたは必要な、米国および海外の各第三者特許および保留出願が識別されていることを保証することはできない。現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。さらに、私たちは、関連する第三者特許を識別することができないか、または第三者特許の関連性、範囲または期限切れを誤って解釈することができないか、または特許が無効である、強制的に実行できない、使い果たすか、または私たちの活動によって侵害されていないという結論を誤って導出することができるかもしれない。管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を保有し、私たちの候補製品、製造過程で使用または形成された構造または分子の製造プロセス、または任意の最終製品自体をカバーする場合、任意のそのような特許の所有者は、適用特許に基づいて許可を得るか、またはそのような特許が満了するまで、無効または強制的に実行されない限り、候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を有し、共同療法または患者が方法を選択することを含む、私たちの処方、製造プロセス、または使用方法の様々な態様をカバーする場合、任意の特許の所有者は、ライセンスを取得しない限り、または特許が満了するまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されるまで、候補製品を開発し、それを商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、そのような許可は商業的に合理的な条項や全く存在しないかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができない場合、あるいは根本的にできなければ、候補製品を商業化する能力が損なわれたり、延期されたりする可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。許可証をもらっても
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それは非排他的である可能性があり、それによって、私たちの競争相手が私たちに許可された同じ技術を得ることができる。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
私たちにクレームを出した当事者は、禁止令や他の公平な救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非曲直にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務の資源を大量に移転する可能性がある。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。私たちは商業的に合理的な条項でこのような許可書を得るかどうか、あるいは根本的に不可能だということを予測できない。また、訴訟がない場合であっても、第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を可能にするために、第三者からライセンスを取得する必要があるか、または選択することが可能である。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちは、買収およびライセンス内の許可によって、私たちの開発プロセスにおける製品コンポーネントおよびプロセスの必要な権利を取得または維持することに成功できないかもしれません。
現在、私たちは、私たちの候補製品に関連する特許および特許出願の下で、または私たちの入局許可プロトコルに従っていくつかの知的財産権を所有するか、または所有する権利がある。私たちが他の候補製品を開発するには第三者が持っている独占権を使用する必要があるかもしれませんが、私たちの業務の成長は、私たちがこれらの独占権を獲得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれません。
私たちの候補製品はまた、効率的かつ効率的に動作するために特定の配合物を必要とするかもしれないが、このような配合技術の権利は他の人によって保持されている可能性がある。同様に、我々の候補製品を効率的に生産または送達するためには、第三者が所有する可能性のある特定の成分または方法を必要とする可能性もある。さらに、アダプターや抗体断片など、当社の候補製品と共に使用される特定のコンポーネントは、他社の知的財産権によってカバーされる可能性があります。私たちは、当社の業務運営に必要または重要であると考えられる任意の成分、使用方法、処方、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。私たちは合理的な費用または合理的な条項でこれらのライセンスのいずれかを得ることができないかもしれないが、もしあれば、これは私たちの業務を損なうだろう。私たちは、このような第三者知的財産権がカバーする成分や方法の使用を停止する必要があるかもしれませんし、このような知的財産権を侵害しない代替方法の開発を求める必要があるかもしれません。たとえこのような不可能な代替方法を開発することができても、追加のコストと開発遅延を招く可能性があります。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない
また、これらの機関との書面合意に基づいて、我々の臨床前研究や開発を加速させるために、学術機関と協力したり、学術機関の研究を賛助したりすることができる。場合によっては、これらの機関は、協力または支援によって生成された機関の技術的な任意の権利について交渉できるようにオプションを提供してくれるかもしれない。このようなオプションにかかわらず、私たちは指定された時間範囲内で、または私たちが許容できる条項の下でライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は他の人たちに知的財産権を提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。必要な第三者知的財産権を成功させたり、既存の知的財産権を維持したりすることができなければ、このようなプロジェクトの開発を放棄しなければならない可能性があり、私たちの業務や財務状況が影響を受ける可能性がある。
第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、私たちよりも成熟したり、より多くの資源を持っている企業も、私たちの候補製品を商業化するために必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができるかもしれない。より成熟した会社は私たちより競争優位にあるかもしれません。それらの規模、現金資源、そしてより強い臨床開発と商業化能力のためです。
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私たちは私たちの特許または私たちの許可者の特許を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用がかかり時間がかかるかもしれない訴訟を提起し、侵害クレームを提出することを要求されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効であることが宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭義の解釈に直面するリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。
第三者がライセンス後訴訟を開始することができ、米国特許商標局の特許裁判および控訴委員会は、我々の特許または特許出願または我々の許可者の発明に関する有効性または優先権を決定するために、このような訴訟を提起することができる。不利な結果は、現在の特許権の喪失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることが要求される可能性があります。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちにライセンスを提供しない場合、あるいはライセンスを全く提供しない場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や贈与後の訴訟手続きは、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは私たちの特許の侵害や私たちの商業秘密や機密情報の流用を単独でまたは私たちの許可者と一緒に防ぐことができないかもしれません。特に法律ではアメリカのようにこれらの権利を十分に保護していない国があるかもしれません。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちは一般的に従業員、コンサルタント、そして請負業者と秘密と知的財産権譲渡協定を締結する。これらの合意は、一般に、当事者が私たちにサービスを提供する過程で発想された発明が私たちの固有財産となることを規定している。しかし、このような合意は守られないかもしれないし、知的財産権を効果的に私たちに譲渡してくれないかもしれない。しかも、場合によっては、私たちはこのような所有権について交渉できないかもしれない。知的財産権の所有権または発明権に関する紛争は、協力および支援研究のような他の場合にも発生する可能性がある。もし私たちが特許や他の知的財産権に挑戦したり、その権利に対する紛争に直面したら、そのような紛争は費用が高く時間がかかるかもしれない。もし私たちが失敗したら、私たちは私たち自身に属すると思う貴重な知的財産権を失うかもしれない。
もし私たちまたは私たちの従業員が競争相手の機密情報を誤って使用または開示したり、競争相手との競争禁止または入札協定に違反した場合、私たちは損害賠償を受ける可能性があります。
当社の従業員、コンサルタント、アドバイザーの多くは、最近まで競合他社や潜在的な競合他社を含む他の製薬会社に勤務していました。これらの従業員、コンサルタント、アドバイザー、および経営陣の一部は、そのような以前の雇用に関連して所有権、非開示および非競争契約を締結しました。当社は、従業員が当社のために業務を行う際に他者の所有情報またはノウハウを使用しないようにするための措置を講じていますが、当社または当社の従業員、コンサルタント、アドバイザー、および経営陣が、これらの元雇用主または競合企業の企業秘密またはその他の機密情報を誤ってまたはその他の方法で使用または開示したとのクレームの対象となる場合があります。さらに、当社は、将来、従業員に競争禁止または勧誘禁止契約の条件に違反させたという請求の対象となる可能性があります。訴訟が必要となる
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このような告発を正当化することができますもし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。もし私たちがこのようなクレームの弁護に失敗したら、お金の損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。どんな訴訟やその脅威も、私たちが従業員を雇う能力に悪影響を及ぼすかもしれない。キーパーソンや彼らの作業製品の流出は、候補製品を商業化する能力を阻害または阻止する可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
将来的には、政府が援助したプロジェクトで発見された知的財産権を許可する可能性があるため、連邦法規の制約を受け、米国に本部を置く会社を優先的に選択する可能性がある。これらの規定を遵守することは、私たちの独占権を制限し、非アメリカメーカーと契約を締結する能力を制限するかもしれない。
私たちが許可または将来許可する可能性のある任意の知的財産権と、米国政府資金を使用することによって生成されたいかなる知的財産権も、ある連邦法規によって制限されている。したがって、1980年の“ベハ-ドール法案”または“ベハ-ドール法案”によると、アメリカ政府は私たちの候補製品に具現化されたいくつかの知的財産権に対していくつかの権利を持っている可能性がある。米国政府が政府援助の計画の下で開発したいくつかの発明のこれらの権利は、一般に“進行権”と呼ばれる任意の政府の目的のために発明を使用する非排他的、譲渡不可能、撤回不可能な世界的許可を含む。私たちが知っている限り、私たちの現在の候補品はパレードの権利によって制限されていない。しかし、私たちが未来に許可する知的財産権はそのような制限を受けるかもしれない。我々又は適用可能なライセンス側が政府に当該発明を開示することができず、かつ所定の期限内に知的財産権登録申請を提出できなかった場合、米国政府もこのような知的財産権の所有権を取得する権利がある。政府援助の計画の下で発生する知的財産権もいくつかの報告要求によって制約されており、これらの要求を遵守するには、私たちまたは適用可能な許可者が大量の資源を費やす必要があるかもしれない。私たちは、私たちの現在または未来の許可者が常に“ベハ-ドール法案”の開示または報告要件を遵守するか、またはこれらの要求を遵守するための任意のミスを正すことができると確信することはできない。
さらに、米国政府は、主題発明を含む任意の製品または主題発明を使用して製造された製品は、実質的に米国で製造されなければならないことを要求する。知的財産権所有者が、米国で大量生産される可能性のある潜在的なライセンシーにライセンスを発行すること、またはこの場合、国内製造が商業的に不可能であることを証明することができる場合、製造優先権要件を免除することができる。このような米国メーカーの選好は、このような知的財産権がカバーする製品について非米国製品メーカーと契約する能力を制限する可能性がある。私たちの現在または未来の任意の知的財産権が米国政府の資金を使用することによって生成される限り、“ベハ-ドール法案”の条項も同様に適用される可能性がある。
もし私たちの現在または未来の任意の候補製品が特許期間延長を得ていなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
FDAが現在または将来の候補製品の上場承認の時間、持続時間、および詳細に基づいて、私たちの1つまたは複数の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”または“ハッジ·ワックスマン法案”に従って限られた特許期間を延長する資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン法は、FDA規制審査過程で失われた特許期間の補償として、特許展期間を最長5年とすることを許可している。特許期間の延長は製品承認日から14年の残り期限を超えてはならず，上場承認ごとに1つの特許しか延長できず，承認に関連する薬物，その使用方法又は製造方法に関する権利要件を延長することしかできない。しかし，テスト段階や規制審査中に職務調査を行うことができなかったこと，適用の最終期限内に出願できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったこと，適用要件を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長やどのような延長の期限も私たちが要求したより短いことができなければ、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を受けるかもしれません。私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは実質的に損なわれる可能性があります。
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もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある商標で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちの商標または商号は、挑戦、侵害、回避、汎用商標として発表されるか、または他の商標が侵害されたと判断される可能性がある。私たちの商標は登録と一般法の保護に依存している。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。商標登録過程で、私たちは米国特許商標局の私たちの商標登録に対する反対行動を受けるかもしれない。私たちはこのような反対意見に答える機会があるが、私たちはこのような反対意見を克服できないかもしれない。また、米国特許商標局および多くの外国司法管轄区の同様の機関では、第三者は、係属中の商標出願に反対する機会があり、および/または登録商標の抹消を求める機会がある。私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれないが、私たちの商標は継続できないかもしれない。もし私たちが私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。
多くの要素が私たちの知的財産権によって提供される任意の潜在的な競争優位性を制限するかもしれない。
私たちの知的財産権は、所有していても許可されていても、将来提供される保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できない可能性があり、私たちの競争相手や潜在的な競争相手に入る障害を提供したり、私たちの競争優位性を維持することができます。また、第三者が私たちの技術実践をカバーする知的財産権を持っていれば、私たちの知的財産権を十分に行使したり、私たちの知的財産権から価値を抽出することができないかもしれません。私たちの知的財産権が提供する潜在的な競争優位性を制限する可能性がある要素は以下の通りです
| ● | 私たちが所有または許可している未解決の特許出願は、発行された特許を招くことはできないかもしれない |
| ● | 私たちが所有または許可している特許は、それらが発行されれば、いかなる競争優位性も提供されないかもしれないし、挑戦され、無効または実行不可能と判断される可能性がある |
| ● | 他の人は、私たちの技術または私たちの技術の態様と同様の技術を開発および/または実践することができるかもしれないが、そのような特許が発行されている場合、私たちが所有または許可している任意の特許の請求項の範囲内ではない |
| ● | 第三者は私たちが特許保護を求めていない管轄区で私たちと競争するかもしれない |
| ● | 私たち(または私たちのライセンシー)は、私たちが所有または許可した未解決の特許出願がカバーする発明をした最初の人ではないかもしれない |
| ● | 私たち(または私たちのライセンシー)は、特定の発明に関する特許出願を最初に提出した会社ではないかもしれない |
| ● | 他の人は私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を独立して開発することができる |
| ● | 私たちは合理的な条項や必要なライセンスを取得および/または維持することができないかもしれない |
| ● | 第三者は私たちの知的財産権の所有権権益を主張する可能性があり、もし勝訴すれば、このような紛争は私たちがその知的財産権に対して専有権または任意の権利を行使することを阻止するかもしれない |
| ● | 私たちは私たちの商業秘密や他の固有の情報を秘密にすることができないかもしれない |
| ● | 他の特許を申請できるノウハウを開発しないかもしれません |
| ● | 他の人たちの特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。 |
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このような事件が発生した場合、私たちの業務と運営結果を深刻に損なう可能性がある。
規制承認およびその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
たとえ著者らが必要な臨床前研究と臨床試験を完成しても、監督管理の審査過程は高価で、時間と不確定であり、私たちが一部或いはすべての候補製品の商業化の許可を得ることを阻止するかもしれない。そのため、いつ、どの地域にあるか、どの地域であるかを予測することはできず、候補製品を商業化するマーケティング承認を得ることになる。
薬品と生物製品の研究、テスト、製造、ラベル、承認、販売、マーケティング、普及と流通はすべてFDAと類似外国の監督管理機関の広範な監督管理を受けている。FDAのNDAやBLA承認や米国以外の関連規制機関のマーケティング承認を得るまで、米国や他の国/地域で候補製品を販売することは許可されていません。我々の候補製品は異なる開発段階にあり，開発過程に固有の失敗リスクの影響を受けている.私たちはまだアメリカや他の任意の司法管轄区で私たちの任意の候補製品の申請を提出したり、マーケティングの許可を得ていません。会社としては、マーケティング承認を得るために必要な申請の提出と支援には経験がなく、その過程で第三者CROに依存して助けてくれると予想されています。
米国でも海外でも、上場承認を得る過程は長く、高価で不確実だ。承認される場合には、数年を要する可能性があり、関連する候補製品のタイプ、複雑性、および新規性を含む様々な要因によって大きく異なる可能性がある。上場承認を得るためには、候補製品の安全性と有効性を決定するために、広範な臨床前と臨床データ及び支持情報を監督機関に提出する必要がある。FDAまたは他の規制機関は、私たちの候補製品が安全で有効ではなく、適度に有効であるか、あるいは不良または意外な副作用、毒性または他の特徴を持っていると認定し、上場承認を得ることができないようにしたり、商業用途を阻止したり制限したりする可能性がある。
さらに、小児科研究公平法またはPREAによれば、いくつかの生物学的製品および医薬品のBLAまたはBLAサプリメントまたはNDAまたはNDAサプリメントは、すべての関連する小児科亜集団における生物学的製品の安全性および有効性を評価し、スポンサーがFDAの延期または免除を受けない限り、製品の安全に有効な各小児科亜集団の用量および投与をサポートしなければならない。延期は、小児科試験が完了する前に、製品または候補治療薬が成人で使用を許可する準備ができていることを発見するか、または小児科試験が開始される前に追加の安全性または有効性データを収集する必要があることを含むいくつかの理由があるかもしれない。EUの適用される立法はまた、スポンサーがEMA小児科委員会が許可した小児科調査計画に基づいて小児科群で臨床試験を行うか、この委員会によるこれらの研究の免除または延期を得ることを要求している。私たちが米国やEU規制の承認を求めている任意の製品候補製品については、私たちが免除されたり、代替的に必要な研究や他の要求をタイムリーに達成できる保証はありません。これは、関連する名声の損害を招き、法執行行動に直面させる可能性があります。
さらに、開発中の市場承認政策の変化、追加法規、法規またはガイドラインの制定または公布の変化、または各提出された製品申請に対する規制審査の変化は、申請の承認または拒否の遅延を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、臨床前と臨床試験で得られたデータに対する異なる解釈は候補製品の上場承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。私たちが最終的に得たどのマーケティング承認も限られているかもしれないし、制限されたり、承認された後の約束は、承認された製品が商業的に実行できないようにすることができる。
例えば、2022年12月、食品·薬物総合改革法案(FDORA)の成立に伴い、国会は、各新薬や生物製品の第3段階臨床試験または任意の他の“重要な研究”のための多様な行動計画の策定および提出をスポンサーに要求する。これらの計画はより多くの異なる患者群がFDA監督製品の後期臨床試験に参加することを奨励することを目的としている。また，2022年1月には，従来の臨床試験指令2001/20/ECの代わりに，新たな臨床試験条例(EU)第536/2014号がEUで施行された。この規定はEUの臨床試験の許可、進行と透明性を単純化して簡素化することを目的としている。協調的な
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臨床試験の承認手続きについては、1つ以上のEU加盟国で行われる臨床試験のスポンサーは、1つの臨床試験承認申請を提出するだけでよい。提出された材料は臨床試験情報システムを通じて提出され、これはEMAが監督する臨床試験ポータルサイトであり、臨床試験スポンサー、EU加盟国の主管当局と公衆に使用することができる。
したがって、任意の遅延が得られたり、必要な承認を得られなかったりすることは、特定の候補製品から収入を創出する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは、私たちの財務状況に重大な損害を与え、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性がある。
資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の雇用や保持能力を阻害したり、新製品やサービスの開発や商業化を他の方法で阻止したりする可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、キーパーソンの雇用と維持、ユーザー費用の支払いを受け入れる能力、およびFDAが通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある法律、法規と政策の変化、およびその他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、近年、その機関の平均審査時間は変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。
FDA、EMA、その他の機関の中断も、必要な政府機関が新薬の審査や承認に要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす。例えば、近年、2018年と2019年を含めて、米国政府は何度も閉鎖され、米国食品医薬品局や米国証券取引委員会、または米国証券取引委員会などのいくつかの規制機関は、キー従業員を休暇させ、キー活動を停止しなければならない
また，新冠肺炎の大流行のような事件は中断する可能性がある。新冠肺炎の大流行期間中、一部の会社は完全な返信を受けたことを発表した。原因はアメリカ食品と薬物管理局がその応用に対する必要な検査を完成できないからである。将来的に類似した公衆衛生緊急事態が発生すれば、FDAは現在のペースを継続できない可能性があり、審査スケジュールが延長される可能性がある。米国以外で類似した状況に直面している規制当局は、類似した公衆衛生緊急事態に対応するために、同様の制限や他の政策措置をとる可能性があり、規制活動において遅延に遭遇する可能性がある
政府が長期的に停止したり、他の中断が発生したりすれば、FDAが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。今後の停止や他の中断は、米国証券取引委員会のような他の政府機関にも影響を与える可能性があり、これは、私たちの公開届出文書の審査(必要があれば)を延期し、私たちが公開市場に入る能力によって、私たちの業務に影響を与える可能性もあります。
外国の管轄区域でマーケティングの許可を得られなければ、私たちの候補製品は海外で販売できないだろう。私たちの製品候補製品がアメリカで得られたいかなる承認も、私たちの製品候補製品が外国司法管轄区で承認されることを保証することはできません。私たちのどの候補製品も外国司法管轄区で発売される可能性があれば、外国業務に関連するリスクに直面します
EUや他の外国司法管轄地域で我々の製品をマーケティング·販売するためには、単独のマーケティング承認を得、多くの異なる規制要件を遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の上場承認プロセスには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれている。もしあれば、私たちはアメリカ以外の規制機関から直ちに承認されないかもしれない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認も、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保することができない。マーケティング承認を申請するかもしれませんが、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認は得られません。
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米国以外の多くの国でも、候補製品は精算承認を得なければ、その国で販売することができない。場合によっては、私たちは私たちの製品のための価格を取るつもりで、承認されれば、承認される必要があります。非米国規制の承認を得て非米国規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの候補製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。また、もし私たちが米国国外で私たちの候補製品を販売するために必要な非アメリカの承認を得られなかった場合、あるいは適用された非アメリカの規制要求を遵守できなかった場合、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品のすべての市場潜在力を達成する能力は損なわれ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは不利な影響を受ける可能性がある。
また、イギリスのEU離脱(一般的にイギリスの離脱と呼ばれる)により、私たちはイギリスのマーケティング許可を得る上でより高いリスクに直面する可能性がある。イギリスはこれ以上ヨーロッパ単一市場とEU関税同盟の一部ではない
2021年1月1日から、薬品と保健品規制機関(MHRA)はイギリスの薬品と医療機器の監督を担当し始め、国内法によると、イギリスはイングランド、スコットランド、ウェールズを含み、北アイルランド議定書の条項によると、北アイルランドは現在EU規則の制約を受けている。しかし、イギリスとEUは、イギリスの医療製品に関する規制が実施されると、ウィンザー枠組みの導入の変化は、MHRAがイギリス市場(すなわち大ブリテンおよび北アイルランド連合王国)に輸送されたすべての医療製品を承認することを含む北アイルランド議定書下の現行制度を根本的に変更するウィンザー枠組みに同意し、EMAは北アイルランドへの医療製品の承認に何の役割も果たすことはなくなった。イギリスの離脱やその他の理由により、いかなるマーケティング許可を得る上でのいかなる遅延も、いかなるマーケティング許可も得ることができず、イギリスで私たちの候補製品のための規制承認を求める努力を制限または延期させる可能性があり、これは私たちの業務に重大で実質的な損害を与える可能性がある
また、外国の規制機関はその承認政策を変更し、新たな規定を制定する可能性がある。例えば、欧州委員会が2020年11月に開始した欧州薬品戦略イニシアティブを背景に、EU薬品立法は現在全面的な審査が行われている。欧州委員会は、医薬製品に関するいくつかの立法文書の改正に関する提案(規制データ保護の期限を短縮する可能性があり、迅速通路の資格を改訂するなど)。2023年4月26日に出版された。提案された改正は依然として欧州議会と欧州理事会の同意と採択を得る必要があるため，提案は採択前に重大な修正が行われる可能性があり，2026年初めまではないと予想される。しかし、長期的には、これらの改正は製薬業と私たちの業務に大きな影響を与える可能性がある。
イギリスの離脱やその他の理由により、いかなるマーケティング承認を得ることができないかに関するいかなる遅延も、イギリスで私たちの候補製品のために規制承認を求める努力を制限または延期させる可能性があり、これは私たちの業務に重大で実質的な損害を与える可能性がある。私たちは、私たちが米国国外でマーケティング承認を得た任意の候補製品を商業化する際に、関税、貿易障壁、規制要件を含む追加のリスクに直面すると予想し、インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定、居住または海外旅行の従業員が税収、雇用、移民、労働法を遵守する状況、外国為替変動は、運営費用の増加と収入の減少、他の国での業務の他の義務、および労働騒ぎが米国よりも一般的な国の労働力不確実性を招く可能性がある。
私たちは私たちの候補製品のために孤児薬物指定や孤児薬物独占経営権を得ることができないかもしれません。たとえそうしても、この排他性はFDAやEMAが競合製品を承認することを阻止しないかもしれません。
米国やEUを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、1つの製品がまれな疾患または疾患を治療するための薬剤である場合、FDAは、その製品を孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、通常、年間20万人未満の患者数として定義されている。一般に，孤児薬物名を有する製品は，孤児薬物名を有する適応が初めて発売承認された場合にのみ孤児薬物独占経営権を得る権利があり，この場合，FDAまたはEMAは，適用された専門期間内にその適応に対する同一製品に対する別のマーケティング申請を許可することが禁止される。適用される専門期間は7年である
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アメリカと10年のEUです1つの製品が孤児薬物指定の基準に適合しなくなった場合、またはその製品の利益が十分に高く、市場排他性がもはや合理的でない場合、ヨーロッパの排他的期間は6年に短縮されることができる。
私たちは私たちの候補製品のために孤児薬の名前を求めるかもしれないが、このような名前を得ることができないかもしれない。我々が製品のこのような指定と孤児薬物の排他性を確実に確保しても、この排他性は、異なる製品が同じ条件のために承認される可能性があるので、競合から製品を効果的に保護することができない可能性がある。さらに、FDAが後者が臨床的に優れていると結論した場合、それがより安全で、より有効であることが証明されているので、FDAはその後、同じ薬物による同じ疾患の治療を承認することができる。最後に、FDAまたはEMAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、孤児薬の排他性を失う可能性がある。
FDAは孤児薬物法とその規制と政策をさらに再評価するかもしれない。控訴裁判所の判決を考慮して、状況は特にそうだ第11巡回裁判所は2021年9月、排他的範囲を決定するために、用語“同一疾患または状況”とは、指定された“まれな疾患または状況”を意味し、この機関はそれを“適応または使用”と解釈することができないと判断した。したがって，裁判所は孤児薬物は“適応や使用”ではなく，指定された疾患や状況全体に排他的に適用されると結論した。この決定を覆すための立法提案があったが、それらはまだ法律になっていない。FDAは2023年1月23日、裁判所の命令範囲を超える事項において、FDAは、孤児薬の独占性と孤児薬の使用または適応のために許可された使用または適応とを束ねて、その既存の法規を適用し続けると発表した。FDAがいつ、どのように孤児薬の法規や政策を変えるかどうかもわかりませんし、どのような変化が私たちの業務に影響を与える可能性があるかどうかもわかりません。FDAがその孤児の薬物法規や政策に変化する可能性があることによって、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある
私たちが上場承認を得た任意の候補製品は持続的に規制され、市場から制限されたり撤退したりする可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守できなければ、私たちのどの候補製品が承認された場合、私たちは重大な処罰を受けるかもしれない。
私たちが上場承認を得たどの候補製品もFDAと他の規制機関の持続的な要求と審査を受けるだろう。これらの要件には、安全およびその他の上場後の情報および報告の提出、登録および上場要件、品質管理および製造に関連するcGMP要件、記録およびファイルの品質保証およびそれに応じたメンテナンス、および医師へのサンプルの配布と記録の保存に関する要求が含まれる。さらに、承認は、製品が発売される可能性のある指定された用途の制限または承認条件に限定されるか、またはリスク評価および緩和戦略を実施する要件を含む薬剤の安全性または有効性を監視するための高価な上場後試験および監視の要件を含む可能性がある。したがって、もし私たちの1つ以上の候補製品が発売承認されれば、私たちは製造、生産、製品監視、品質管理を含むすべてのコンプライアンス分野に時間、お金、エネルギーをかけ続けるだろう。もし私たちがこれらの要求を守らなければ、規制機関によって私たちの製品のマーケティング承認を撤回されるかもしれません。私たちがどの製品をマーケティングする能力も制限される可能性があり、これは私たちが利益を達成したり維持したりする能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
規制要件を守らなければ、様々な結果が生じる可能性がある
| ● | このような製品、製造業者、または製造プロセスの制限； |
| ● | 製品のラベルやマーケティングの制限 |
| ● | 製品の流通や使用の制限； |
| ● | 発売後の研究や臨床試験が求められている |
| ● | 警告状や無題の手紙 |
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| ● | 製品が市場から撤退した |
| ● | 私たちが提出した保留申請または承認された申請を承認する補充申請を拒否する； |
| ● | 製品をリコールする |
| ● | 協力者との関係を破壊し |
| ● | 不利なニュース記事と私たちの名声への損害 |
| ● | 罰金、利益または収入の返還、 |
| ● | 上場承認の一時停止または撤回 |
| ● | 会社の製品の輸出入を許可することを拒否しました |
| ● | 製品が差し押さえられている |
| ● | 民事又は刑事処罰の禁止又は適用；及び |
| ● | 私たちの製品を使用した患者の訴訟に関連する。 |
EUの安全モニタリングや薬物警戒に関する要求や、小児科人のための製品開発に関する要求を守らないことも、重大な経済処罰を招く可能性がある。同様に、個人情報保護に関するEUの要求を守らないことはまた重大な処罰と制裁につながる可能性がある。また、許可された薬品のマーケティングと普及は、業界後援の継続医学教育および薬品処方者および/または一般大衆向けの広告を含み、EUでは、特に改正された2001/83 EC指令の下で、EU加盟国の法律によって制限されている。EU全体で、消費者に直接向けた処方薬の広告は禁止されている。
したがって、当社または当社の協力者が当社の製品候補の 1 つ以上の販売承認を受けた場合、当社および当社の協力者、および当社およびその契約製造者は、製造、生産、製品監視および品質管理を含む規制コンプライアンスのすべての分野に引き続き時間、お金および労力を費やします。当社および当社の協力者が承認後の規制要件を遵守できない場合、当社または当社の協力者の将来の製品を販売する能力が制限され、収益性を達成または維持する当社の能力に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、承認後の規制遵守のコストは、当社の業績や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが承認されたどの候補製品の販売についても、どの規制部門の承認も指示によって制限されるだろう。FDA規制に違反して承認されていない用途のための任意の候補製品の普及に関する規定を遵守したり、発見されなかったりすれば、刑事罰、巨額の罰金、または他の制裁、損害賠償を受ける可能性があります
未承認用途の製品の普及に関する法規は複雑であり，FDA，EMA，MHRA，他の政府機関から実質的に解釈されている。FDAは2021年9月、医薬品の予期される用途を決定する際に機関が考慮すべき証拠タイプを記載した最終法規を公表した。しかし，医師は承認されたラベルと一致しない方法でラベル外の製品を患者に発行する可能性がある。私たちの任意の候補製品が承認される前に、将来のどの販売およびマーケティング行為も適用される法規に適合することを確実にするために、コンプライアンスおよび訓練計画を実施する予定です。これらの計画にもかかわらず、FDAや他の政府機関は、私たちのやり方が未承認の用途への私たちの製品の普及を禁止するようになっていると主張したり発見したりするかもしれない。私たちの従業員が会社の政策や適用された法規を遵守して、承認されていない用途のための製品を普及させるかどうかも確認できません。
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ラベル外販売促進に規制制限があるにもかかわらず、FDAと他の監督管理機関は会社がある場合にその製品について真実、非誤解性と非販売促進の科学的な交流を行うことを許可する。例えば，FDAは2023年10月にガイドラインを発表し，未承認用途に関する科学的情報を医療保健提供者に配布する拘束力のない政策を管理することについて概説した。本ガイドライン草案は、このような通信が真実で、誤解性がなく、事実と偏らないことを要求し、医療保健提供者が許可されていない使用に関する情報の利点および欠点、ならびに有効性および実用性に必要なすべての情報を説明することを含む。また，FDAの最近の指導や，2023年の総合支出法案の一部として法律に署名した“承認前情報交換法”によると，会社は処方情報と一致する情報を普及させ，支払人の処方委員会メンバーと未承認薬物や承認済み薬物の未承認用途のデータについて能動的に会話することも可能である。私たちはこれらの議論に参加し、すべての適用された法律、法規指導、業界ベスト実践を遵守し、ヘルスケア提供者、支払人、他の顧客とコミュニケーションを取ることができるかもしれない。FDAの様々な法規、ガイドライン、政策、そして最近公布された立法をよく考慮して、我々の製品普及に関する制限を遵守することを確保する必要がある。
近年、大量の製薬と生物技術会社は様々な連邦と州監督管理、調査、検察と行政実体調査と調査の目標となり、これらの実体は司法省と各種アメリカ検事事務室、衛生·公衆サービス部監察長事務室、FDA、連邦貿易委員会または連邦貿易委員会、および各州総検察長事務室を含む未承認用途および他の販売行為のための製品の使用を促進することに関する。これらの調査容疑は、独占禁止法違反、FDCA違反、虚偽申告法、処方薬営業法および逆控除法の違反、および他の承認されていない用途の製品の販売促進、定価および連邦医療保険および/または医療補助精算に関連する行為に違反する疑いがあるなど、様々な連邦および州の法律および法規に違反している。これらの調査の多くは“虚偽申告法”による“qui tam”行動である.虚偽請求法によれば、どの個人も政府を代表してクレームを提出することができ、個人または実体が虚偽クレームを提出したこと、または虚偽クレームが政府に支払いを要求することになると主張することができる。Qui Tam訴訟を起こした人たちはどんな賠償や和解からスプーンを分ける権利がある。Qui Tam訴訟は一般に“密告者訴訟”とも呼ばれ、通常は現従業員または前任従業員によって提起される。Qui Tam訴訟では、政府はこの事件に介入して起訴するかどうかを決定しなければならない。もしそれが拒否すれば、個人は単独で起訴することができる。
米国食品薬品監督管理局や他の任意の政府機関が私たちに法執行行動を開始した場合、または私たちがQui訴訟の対象であり、未承認の用途のための製品の普及に関する禁止令に違反していると判断した場合、私たちは、適用される法律や法規の遵守を確保するために、巨額の民事または刑事罰金または損害賠償、および法令や会社の誠実な合意に同意するなどの他の制裁に直面する可能性があり、これらの制裁に基づいて、私たちの活動は継続的に審査·監督される。このような罰金、報酬、または他の制裁は、私たちの収入、業務、財務の見通し、そして名声に悪影響を及ぼすだろう。
私たちは、アメリカでの画期的な治療、迅速なチャネル、優先審査指定、EUでの良質な指定を含むいくつかの指定を私たちの候補製品に求めるかもしれませんが、私たちはこのような指定を受けないかもしれません。私たちが受け取っても、そのような指定はより速い開発や規制審査や承認過程をもたらすことはないかもしれません。
私たちはFDAの審査と承認を加速させるために、私たちの1つまたは複数の候補製品のためのいくつかの指定を求めるかもしれない。画期的な治療製品は、重篤な疾患の治療のために単独でまたは1つまたは複数の他の製品と組み合わせて使用することを意図した製品として定義され、初期臨床証拠は、製品が1つまたは複数の臨床的重要終点において、臨床開発早期に観察された実質的な治療効果のような既存の療法よりも実質的に改善された効果を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された製品に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法を決定するのに役立つとともに，無効なコントロールレジメン中の患者数を最小限に抑えることができる。
FDAはまた、深刻なまたは生命に危険な疾患または状態を治療するために1つまたは複数の他の製品と単独でまたは組み合わせて使用することが意図されている場合、迅速なチャネル審査のための製品を指定することができ、そのような疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する可能性を示す。Fast Track製品については、スポンサーが
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FDAやFDAとのインタラクションを強化することは、申請が完了する前にFast Track製品申請部分の審査を開始する可能性があります。FDAがスポンサーから提出された臨床データを初歩的に評価した後にFast Track製品が有効である可能性があると判断すれば，スクロール審査が可能である。
私たちはまた私たちの1つ以上の候補製品のための優先検討指定を求めることができる。FDAが候補製品が治療において大きな進展を遂げたと判断した場合、または適切な治療方法が存在しない治療方法を提供する場合、FDAは候補製品を優先的に検討するように指定する可能性がある。優先審査指定は、FDA審査申請の目標が6ヶ月であり、標準的な10ヶ月の審査期間ではないことを意味する。
このような指定はFDAの裁量権だ。したがって，我々の候補製品の1つがこれらの指定の基準を満たしていると考えても，FDAは同意せず，このような指定を行わないことにする可能性がある.また、指定を受けても、FDAの従来の手順に従って承認を考慮した製品と比較して、候補製品の指定を受けることは、より速い開発や規制審査や承認過程につながらない可能性があり、FDAの最終承認を確保することはできない。さらに、我々の1つまたは複数の候補製品がこれらの認証を取得する資格があっても、FDAは、これらの候補製品がもはや資格条件を満たしていないと後で決定することができ、またはFDAの審査または承認を決定する期間が短縮されないことができる。
連合で、私たちは未来に私たちのいくつかの候補製品のための良質な称号を求めるかもしれない。PRIMEはEMAの役割を強化し、科学と監督管理支持を強化し、開発を最適化し、未満足の医療需要を解決する潜在力を有する重大な公衆衛生利益の新薬の評価を加速することを目的とした自発的計画である。この計画は，EUで満足できる治療法がない疾患に対する薬物に集中しているか，あるいはそのような方法が存在しても，既存の治療法よりも大きな治療利点を提供することが可能である。Primeは開発中でEUで許可を得ていない薬品に限られており，出願人は集中手順で初期上場許可申請を申請しようとしている。Primeとして受け入れられるためには、候補製品はその主要な公共健康利益と治療革新方面の資格基準に適合しなければならず、この基準は声明を実証できる情報に基づいている。Prime指定の利点は、マーケティング許可申請の前に継続的な支援を提供し、知識の蓄積を支援するCHMP調査委員を任命することと、重要な開発マイルストーンで早期対話および科学的提案を行うことと、製品の加速的な審査を行う可能性があることとを含み、これは、申請中に承認の程度に関する意見をより早く発表するために、審査時間を減少させることを意味する。PRIMEは申請者が同時にEMA科学提案と衛生技術評価提案を要求することができ、適時な市場進出を促進することができる。いずれの候補製品の良質な認証を得ても，従来のEMAプログラムと比較して，この認証は実質的に速い開発過程，審査または承認をもたらさない可能性がある。さらに、Prime称号を取得することは、EMAがマーケティング許可を付与する可能性を保証または増加させることを保証しない。
FDAの加速承認は、現在または将来の任意の候補製品を承認しても、より速い開発や規制審査や承認過程をもたらすことはなく、私たちの候補製品が上場承認される可能性を増加させることはありません。
私たちはFDAの加速された承認手続きを使用して、私たちの現在と未来の任意の候補製品の承認を求めることができる。1つの製品が深刻または生命に危険な疾患を治療する場合、通常、既存の治療方法よりも有意な利点を提供し、臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替終点に影響を与える場合、製品は加速承認を得る資格がある可能性がある。FDA或いは他の適用される監督管理機関は代替終点が長期臨床利益を合理的に予測する可能性があるかどうかについて決定を下す。
加速承認を求める前に、FDAからのフィードバックを求め、このような加速承認を求める能力を他の方法で評価します。承認の一つの条件として，FDAは承認を加速させた製品のスポンサーに十分かつ良好に制御された発売後検証性臨床試験を行うことを求めている。これらの実証試験は職務調査で達成されなければならず、私たちはこれらの上場後の実証試験で異なるまたは追加的な終点を評価する必要があるかもしれない。これらの検証試験は、現在予想されているよりも多くの患者を募集する必要がある可能性があり、追加のコストをもたらす可能性があり、これは、現在予想されている推定コストよりも高い可能性がある。また、FDAは現在、承認を加速させる条件として販売促進材料を事前に承認することを要求しており、製品の商業発売時期に悪影響を及ぼす可能性がある。
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FDAが提案されたエージェント端末に同意する保証はありませんし、加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査、または承認を得るために、現在または未来の任意の候補製品のためにBLAを求めたり、提出したりすることを決定する保証もありません。同様に、FDAフィードバック後、私たちが最初にそうすることを決定しても、承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を求めたり申請したりすることは保証されない。さらに、加速承認または他の迅速な規制指定された申請を提出することを決定した場合、そのような提出または申請が受け入れられるか、または任意の迅速な審査または承認がタイムリーに承認されるか、または全く保証されない保証はない。
例えば、私たちの候補製品の予期される臨床的利益を検証するために必要な試験が、そのような利点を検証できなかった場合、または薬剤に関連するリスクが合理的であることを証明するのに十分な臨床的利益を示さなかった場合、FDAは、加速承認経路に従って承認された候補製品の承認を撤回することができる。もし他の証拠が私たちの候補製品が使用条件下で安全でないか有効でないことを示している場合、私たちは私たちの候補製品に対して必要な承認後試験を行っていない、あるいは私たちの候補製品に関連する虚偽や誤った宣伝材料を散布しても、FDAは承認を撤回することができる。私たちの候補製品のための加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得ることができなかったか、または候補製品を撤回することは、候補製品の商業化の時間をより長くもたらし、候補製品の開発コストを増加させ、市場での競争的地位を損なう可能性がある。
2022年12月のFDORAの成立に伴い、国会は薬品と生物製品の承認を加速するためのいくつかの条項を改正した。具体的には、新しい立法認可FDAは、スポンサーが加速承認を得る前に検証的臨床試験を行うことを要求し、加速された承認された製品のスポンサーが6ヶ月ごとに承認後の研究の進展報告をFDAに提出することを要求し、検証性試験が製品の臨床的利益を検証できなかった後、加速手順を使用して新薬申請またはBLAの加速承認を撤回することを要求する。また，FDORAは，承認加速後にこのような研究を要求しないことを決定した場合には，そのサイト上で“なぜ承認後研究に適していないのか，あるいは不要な理由”を公表することを求めている。
最近，FDAは2023年3月にガイドライン案を発表し，現在承認を加速させている考え方と方法について概説した。FDAによると、癌の深刻性と生命に危害を及ぼす性質のため、加速承認経路は通常腫瘍薬物の審査に用いられる。単一アーム試験は通常加速承認を支持するために使用されるが、無作為対照試験はより信頼性の高い治療効果と安全性評価を提供し、利用可能な治療との直接比較を可能にするため、第一選択方法である。そのため、FDAは実験データの設計、進行と分析の考慮要素を概説し、これらの試験は腫瘍治療薬物の加速承認を支持することを目的としている。このガイドラインは現在草案形式であり，最終的に決定されても法的拘束力はないが，我々がどの製品の承認を加速するかを求める場合には，FDAのガイドラインを慎重に考慮する必要がある。したがって、私たちが加速的な承認を得たとしても、私たちはより速い開発や規制審査や承認過程を経験することができず、加速された承認を得ることは、最終的にFDAの完全な承認を得ることが保証されないかもしれない。
EUでは、必要なすべてのセキュリティおよび有効性データが取得されていない場合には、“条件付き”上場許可が付与される可能性がある。条件付きマーケティング許可は、欠落データを生成すること、またはセキュリティ対策を増加させるために必要な条件を保証することに依存する。条件付きマーケティング許可の有効期間は1年であり、すべての関連条件が満たされるまで年に1回更新しなければならない。適用可能な未定研究が提供されると、条件付きマーケティング許可は“標準”マーケティング許可となることができる。しかしながら、EMAによって設定された時間範囲内で条件が満たされていない場合、マーケティング許可は更新を停止する。
現在と将来の立法は、上場承認を得た候補製品の清算の難しさとコストを増加させる可能性がある
米国や他の管轄地域では、医療システムに関する立法や法規の変更、提案された変更は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規範化し、マーケティング承認された候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。私たちは、現在の法律、および将来取られる可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準を招き、私たちが得る可能性のある価格に追加の下振れ圧力を与える可能性があると予想している
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どんな承認された製品に対しても。もし私たちの製品が清算や範囲が限られていなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれません。
2010年3月、総裁·オバマ氏は“ACA”に署名し、法律にした。さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。2011年8月、“2011年予算制御法案”(Budget Control Act Of 2011)などの法案は国会のための支出削減措置を制定した。赤字削減合同特別委員会の任務は、2013年から2021年までの間に少なくとも1.2兆ドルの赤字削減を提案することであるが、同委員会は必要な目標を達成できず、立法をいくつかの政府プロジェクトに自動的に削減することを触発した。これらの変化には，CARE法案により，提供者に支払われる連邦医療保険支払いは前期当たり合計2%と高く減少し，2013年4月に施行され，2031年まで有効となる。2012年の“米国納税者救済法”は，いくつかの医療サービス提供者に支払う連邦医療保険を減少させ，政府が提供者に多額の金を取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。これらの法律は、連邦医療保険および他の医療資金のさらなる減少をもたらし、他の方法で、規制によって承認される可能性のある任意の候補製品の価格、またはそのような任意の候補製品の処方または使用頻度に影響を与える可能性がある
現在の立法により、医療保険支出の実際の減少幅は4%に達する可能性がある。総合支出法案は2022年12月に総裁·バイデンが署名して法律となり、医療保険計画の自動減額にいくつかの改正がなされた。総合支出法案第1001条は、2010年の4%の法定現金支払法またはPAYGO自動減額を2024年末まで2年延期する。“2021年米国救援計画法案”の公布により，医療保険計画を4%削減する計画が2023年1月に発効する。総合支出法案の医療補償タイトルには、2011年の連邦医療保険自動減額の2%予算制御法案を6ヶ月~2032年度に延長し、2030年度と2031年度の支払減少率を低減する第4163条が含まれている。
ACAが公布されて以来、この法律の条項を廃止し、代替するために、多くの法的挑戦と国会行動が続くだろう。例えば、トランプ総裁が2017年12月22日に署名した“税法”の公布に伴い、国会は個人に対する強制要求を廃止した。この条項は、ほとんどのアメリカ人が最低レベルの医療保険を購入することを要求する条項が2019年に施行される。また、2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。ACAに関する訴訟と立法は継続される可能性があり、結果は予測不可能で不確実である
トランプ政権はまた、ACAの実施を破壊または延期するための行政行動をとっており、ACAに従って権力および責任を有する連邦機関がACAの実施を放棄、延期、免除または延期するように指示する任意の条項を含み、これらの条項は、各州、個人、医療保健提供者、医療保険会社または医薬品または医療機器製造業者に財政的または規制的負担をもたらす。しかし、2021年1月28日、総裁·バイデンは、平価医療法案市場による医療保険の取得を目的とした特殊な保険加入期間を開始し、2021年2月15日から2021年8月15日まで開放された行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。ACAは未来に司法や国会で挑戦される可能性がある。ACAやバイデン政府の医療改革措置を廃止または代替する他の挑戦がACAまたは我々の業務にどのように影響するかは不明である。
2021年12月13日，EUは衛生技術評価又はHTAに関する第2021/2282号条例を採択し，第2011/24/EU指令を改正した。この規定は2022年1月に施行されたが、2025年1月から適用され、その間に実施に関する準備と手順が取られるだけである。適用されると、それは関連製品に従って段階的に施行されるだろう。この条例は、新しい医薬製品及びある高リスク医療機器を含むEU加盟国の衛生技術評価における協力を促進し、これらの領域のEUレベルの共同臨床評価に基礎を提供することを目的としている。EU加盟国がEU範囲で汎用的なHTAツール、方法、プログラムを使用することを可能にし、患者に最大の潜在的影響を有する革新的な衛生技術の共同臨床評価、共同科学相談、開発者がHTA当局にアドバイスを求めることを含む4つの主要分野で協力することができる
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新たに出現した衛生技術を決定し、将来性のある技術を早期に確定し、他の分野で自発的な協力を継続した。個別EU加盟国は、衛生技術の非臨床(例えば、経済、社会、倫理)の評価を引き続き担当し、定価と精算について決定する
我々は，これらの医療改革，および将来とりうる他の医療改革措置は，連邦医療保険や他の医療資金のさらなる減少，より厳しいカバー基準，新たな支払い方法，および任意の承認された製品のために得られる価格および/または医師が市場に進出する可能性のある任意の承認された製品を管理することによって得られる補償レベルの追加的な下振れ圧力をもたらす可能性があると予想している。精算レベルの低下は私たちが受け取った価格や私たちの製品の処方や管理頻度に悪影響を及ぼす可能性があります。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。したがって、これらの改革が発効すれば、市場で承認された候補製品の期待収入の開発に成功する可能性があり、我々の全体的な財務状況および候補製品の開発または商業化の能力に影響を与える可能性がある。
現在と未来の立法努力は私たちの製品の価格を制限するかもしれません。もしそれらがマーケティング許可を得たら、これは私たちの収入を作る能力に実質的な影響を与えるかもしれません。
アメリカでも処方薬の価格はずっと話題になっています。アメリカ議会は最近数回の調査を行い、州と連邦立法を提案し、公布し、薬品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、連邦医療保険と医療補助下の薬品コストを下げることを目的とした。2020年には、総裁·トランプ氏が処方薬のコスト削減を目的としたいくつかの行政命令を発表し、これらの命令のいくつかが条例に盛り込まれている。これらの規定には、価格最恵国モデルが実施され、連邦医療保険B部分のある医師が管理する薬品に対する支払いを他の経済先進国が支払う最低価格とリンクさせ、2021年1月1日から発効する臨時最終規則が含まれている。しかし、この規定は全国的な予備禁止令によって制限され、2021年12月29日、医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)はそれを廃止するための最終規則を発表した。CMSは、この規則の発表に伴い、それは価値をMedicare B部分の薬品支払いのすべての選択に組み入れ、そして受益者が根拠に基づく看護を獲得する機会を改善することを探索する。
また、2020年10月、HHSとFDAは、各州と他のエンティティが804条の輸入計画、すなわちSIPを制定し、いくつかの処方薬をカナダから米国に輸入することを許可する最終規則を発表した。この規定は米国薬物研究やメーカー協会(PhRMA)の訴訟で挑戦されたが，裁判所でPhRMAがHHSを起訴する資格がないことが発見された後，2023年2月に連邦地域裁判所に却下された。9つの州(コロラド州、フロリダ州、メイン州、ニューハンプシャー州、ニューメキシコ州、ノースダコタ州、テキサス州、バーモント州、ウィスコンシン州)はカナダからの麻薬の輸入を許可する法律が採択された。いくつかの州は第804条の輸入計画提案を提出しており、承認を待っている。FDAは2023年1月5日にフロリダ州のカナダ薬物輸入計画を承認した。また、2020年11月20日、HHSは薬品メーカーのD部分下でスポンサーの値下げを計画する安全港保護を廃止し、法律が値下げを要求しない限り、直接或いは薬局福祉マネージャーを通過する法規を決定した。バイデン政府は、インフラ投資と雇用法案が原因で、この規定の実施を2026年1月1日に延期した。最終規則は現在の医療保険薬品を廃止して避風港をリベートし、利益を得た販売所割引と薬局福祉マネージャーサービス料のために新しい避難港を創造する。2022年1月1日に発効する予定だったが、2022年のインフレ削減法案(IRA)の成立に伴い、国会は2032年1月1日に発効することを延期した。
2021年7月9日、総裁·バイ登は14063号行政命令に署名し、その中で薬品価格などの問題に重点を置いた。この命令はHHSに45日以内に“処方薬の定価が高すぎ、国内の薬品サプライチェーンを強化し、連邦政府がこのような薬品に支払う価格を下げ、繰り返し発生する価格詐欺問題を解決する”という計画を制定するよう指示した。2021年9月9日、HHSは薬品値下げ計画を発表した。この計画の主な特徴は、(A)メーカーとの薬品価格交渉を支援することによって、すべての消費者と保健システム全体の薬品価格をより負担し、より公平にすること、(B)サプライチェーンの強化を支持し、生物模倣薬と後発薬の市場変革を促進することによって、処方薬業界全体の競争を改善し、促進することである
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(C)公共および個人研究を支援し、市場インセンティブを確保することによって、価値があり、入手可能な新しい療法の発見を促進し、科学的革新を促進し、より良い医療を促進し、健康状態を改善すること。
2022年8月16日、“アイルランド共和軍”は総裁·バイデンによって法律に署名された。新立法は連邦医療保険D部分に影響を与え、D部分は計画であり、連邦医療保険A部分または連邦医療保険B部分に加入する個人を享受する権利があり、毎月外来処方薬保険料を支払うことを許可する。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉(2026年から)を要求し、価格は交渉できるが上限があり、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを実施し、インフレを超える価格上昇を処罰し(2023年に初めて満了)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を用いる(2025年から)。アイルランド共和軍は、衛生·社会サービス部長官が最初の数年間、規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した
具体的には、価格交渉において、国会はMedicareが、競合する模倣薬または生体模倣薬を有さず、Medicare B部分およびD部分によって精算されるいくつかの高価な単一由来薬剤および生物製品のための低い価格を交渉することができる。CMSは、2026年からMedicare D部分によって支払われる10種類の高コスト薬剤の価格を交渉することができ、その後、2027年の15種類のD部分薬剤、2028年の15種類のB部分またはD部分薬剤、および2029年以降の20種類のB部分またはD部分薬剤の価格を交渉することができる。この規定は、少なくとも9年間承認された医薬品および許可13年の生物製品に適用されるが、単一のまれな疾患または疾患のための許可された医薬および生物製品には適用されない。それにもかかわらず、CMSは価格交渉でこれらの製品の最高価格を決定する可能性があるため、もし私たちの製品がMedicare価格交渉の対象であれば、私たちは完全に政府行動のリスクに直面するだろう。また、存在する可能性のあるリスクを考慮すると、金利協定のこれらの条項は、もし私たちの薬物製品が市場に発売されて9年後に価格を制定しなければ、医薬品の期待リターンや私たちの製品の特許のすべての価値を保護することができないというリスクをさらに増加させる可能性がある。また、この立法は、製薬業者が提供する価格が法律で規定された交渉で達成された“最高公平価格”以下でない場合、または値上げ幅がインフレを超える場合、製薬業者は民事罰金と潜在的な消費税を受けることになると規定している。この立法はまた、メーカーに連邦医療保険D部分の価格上昇幅がインフレを超えた薬品にリベートを支払うことを要求している。新法律では，2024年の連邦医療保険の自己払い薬品コスト上限は年間4000ドルと規定されており，その後2025年から年間2000ドルが上限となっている
さらに、Medicare Part D処方薬計画に参加した個人については、彼らが計画の高いハードルや“悲劇的な時期”に達する前に要求された保証範囲がその初期の年間保証限度額を超えていれば、アイルランド共和軍は個人に関する法的リスクを増加させる可能性がある。最初の年度の保険限度額を超え、悲劇的な時期を下回るサービスを必要とする個人は、悲劇的な時期に達するまで100%の処方費用を支払わなければならない。他にも、アイルランド共和軍には、共同保険と共同支払いコストの削減、低所得補助金計画の資格の拡大、年間自己負担費用に価格上限を設定することで、個人の財務負担を軽減するための多くの条項が含まれており、各規定は定価と報告書に潜在的な影響を与える可能性がある。
現在または将来的にIRA条項に関連する訴訟は、IRAの実施およびバイオテクノロジー産業および私たちの業務および現在または未来の製品への影響に予測不可能かつ不確実な結果をもたらすと予想される。例えば，2023年6月6日，メルク社はHHSとCMSを提訴し，アイルランド共和軍の連邦医療保険に対する薬品価格交渉計画が憲法第5改正案に違反した無償請求を構成していると主張した。その後、米国商会、百時美施貴宝会社、PhRMA、アステラス、ノとノッド、楊森製薬、ノワワ、アスリコン、ブリンガー-インゲルハイムを含むいくつかの他の当事者も異なる裁判所に訴訟を提起し、HHSとCMSに対して類似した憲法クレームを提出した。私たちはIreland共和軍のこのような条項と他の条項に関連した訴訟が継続され、結果的に予測可能で不確実だと予想する。したがって，IRAがどのように実施されるかは不明であるが，いかなる連邦や州医療改革が我々にどのような影響を与えるかは確定できないが，このような変化は我々の活動に新たなあるいはより厳しい規制要求を加えたり，製品の精算を減少させたりする可能性があり，いずれも我々の業務，運営結果，財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
州レベルでは、各州はますます積極的に、価格または患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコストの開示および透明性措置を含む薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法と実施し、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。また地域医療は
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組織および個別病院は、どの薬品およびどのサプライヤーが彼らの処方薬および他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムをますます使用するようになっている。これらの措置が承認されると、私たちの製品に対する最終的な需要を下げたり、私たちの製品の価格設定に圧力をかけるかもしれません。私たちは将来、より多くの州と連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも連邦と州政府が医療製品やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは私たちの候補製品に対する需要の減少または追加の価格設定圧力を招く可能性がある。
最後に、米国以外のいくつかの国では、EU諸国を含め、処方薬の価格設定は政府の統制と参入を受けている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。いくつかの国で精算或いは定価の承認を得るために、私たち或いは私たちの協力者は臨床試験を行い、私たちの製品の費用効果を他の利用可能な治療法と比較する必要があるかもしれない。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。
私たちは特定の医療法律と法規の制約を受けるかもしれません。これは、私たちを刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、罰金、返還、政府医療計画から除外され、私たちの業務を削減または制限し、将来の利益と収益の減少に直面するかもしれません(もしあれば)。
医療サービス提供者、第三者支払者、および他の人は、マーケティングの許可を得た任意の製品の推薦および処方において主な役割を果たすだろう。私たちの現在と将来の医療提供者と第三者支払者との合意は、私たちがマーケティング、販売、流通を研究し、マーケティングの承認を得た任意の製品の業務または財務配置と関係を制限する可能性があり、広範に適用される詐欺や乱用、および他の医療法律法規に直面するであろう。適用可能なアメリカ連邦と州医療に関する法律には
| ● | “反リベート条例” 他の事項に加えて、連邦反バックル条例は、個人および実体が故意に現金または実物の形態で故意に現金または実物の形態で報酬を要求、提供、受け入れ、または提供して、個人の転転または購入を誘導または奨励し、任意の商品またはサービスを注文または推薦することを禁止し、これらの商品またはサービスは、連邦医療保険および医療補助計画に従って支払うことができる。 |
| ● | 虚偽申告法 民事虚偽請求法および民事金融罰法を含む連邦虚偽請求法および民事罰金法は、民事告発者または準提訴の訴訟を含む、連邦政府への虚偽または詐欺的または虚偽陳述を故意または原因として連邦政府への支払い義務を回避、減少または隠蔽する個人または実体に対して刑事および民事処罰を行う。 |
| ● | HIPAA.1996年“連邦健康保険携行性と責任法案”は，他にも，詐欺の任意の医療福祉案の実行または実行を企てる計画に対して刑事と民事責任を規定している。 |
| ● | HIPAAとHITECH“経済及び臨床健康を促進する衛生情報技術法”又は“衛生情報技術促進経済及び臨床健康法”改正された“衛生情報及び技術促進法”はまた、強制契約条項を含む特定のタイプの個人及び実体の個人識別可能な健康情報のプライバシー、安全及び伝送を保護する上での義務を規定している。 |
| ● | “虚偽陳述法”.連邦虚偽陳述法は、医療福祉、プロジェクトまたはサービスの提供または支払いに関連する重要な事実を知りながら、故意に偽造、隠蔽、または隠蔽することを禁止するか、または任意の重大な虚偽陳述を行うことを禁止する。 |
| ● | 透明性要求 連邦医師支払い陽光法案は、ある薬品、機器、生物製品および医療用品のメーカーが、医療保険、医療補助または児童健康保険計画の下で支払うことができることを要求し、医師への支払いおよびその他の価値移転に関する情報を毎年衛生·公共サービス部に報告する(定義は |
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| (医師、歯科医、検眼師、足科医および脊椎マッサージ師を含む)、他の医療提供者、ならびに医師およびその直系親族の所有権および投資権益。2022年1月1日から，適用されるメーカーは，前年に医師アシスタント，看護師勤務者，臨床看護師専門家，麻酔科医アシスタント，登録看護師麻酔科医，登録助産師への支払いやその他の価値移転に関する情報も報告しなければならない。 |
| ● | 類比国家法と外国法 同様の州法律および法規、例えば、州反リベートおよび虚偽請求法および透明性法は、販売またはマーケティング手配、および非政府第三者支払者(個人保険会社を含む)によって精算される医療項目またはサービスに関するクレームに適用可能であり、いくつかの州法律は、製薬会社が製薬業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび連邦政府によって発行された関連コンプライアンスガイドラインを遵守することを要求し、また、メーカーに医師および他の医療保健提供者への支払いまたはマーケティング支出に関する情報を報告することを要求する。場合によっては、多くの州の法律は健康情報のプライバシーやセキュリティを管理しており、その多くの法律は互いに大きく異なり、HIPAAに奪われず、コンプライアンス作業を複雑化させることが多い。多くの場合、外国の法律も健康情報のプライバシーやセキュリティを管理している。 |
EUでは、医師の処方、推薦、裏書き、購入、供給、注文、または医療製品の使用を誘導または奨励するために、医師に福祉または利点を提供することが禁止されている。いくつかの連合会員国で医者に支払われた費用は公開されなければならない。また、医師との合意は、通常、医師の雇用主、医師の主管専門組織、および/またはEU加盟国の監督当局に事前に通知し、承認しなければならない。これらの要件は、EU加盟国に適用される国家法律、業界規則、または専門行為規則に規定されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある。
私たちが第三者との業務配置や私たちの業務が全体的に適用される医療法律や法規に適合していることを確保するために努力しており、多くのコストがかかります。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるいかなる政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、製品を政府援助の医療計画(例えばMedicareとMedicaid)から除外し、返還、契約損害、名声損害に直面する可能性があり、これらはいずれも私たちの運営を深刻に混乱させる可能性がある。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の提供者または実体が適用されない法律に適合していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
私たちは、データプライバシーやセキュリティに関する厳しいプライバシー法律、情報セキュリティ法律、法規、政策、契約義務の制約を受けており、このような法律、法規、政策、契約義務の変化、およびこのような要求を遵守しないことは、私たちを巨額の罰金と処罰に直面させる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、個人情報の収集、送信、記憶、および使用に適したデータプライバシーおよび法律法規の保護の制約を受けており、その中には、米国、EU、英国の包括的な規制制度を含む、個人情報のプライバシー、セキュリティ、および伝送に何らかの要求を加えることが含まれている。プライバシーとデータ保護の立法と規制構造は世界各地の司法管轄区域で発展し続けており、プライバシーやデータ保護問題にますます注目されており、これは私たちの業務に影響を与える可能性がある。このような法律及び法規を遵守できなければ、罰金、影響を受けた者が損害賠償を要求し、当社の名声及び名誉損失を損害することを含む当社に対して法執行行動をとる可能性があり、上記のいずれの事項も当社の業務、財務状況、運営結果又は将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
アメリカには多くの連邦と州の法律法規が個人情報のプライバシーと安全に関連している。特に、HIPAAが公布した条例に基づいてプライバシーとセキュリティ基準を確立し、個別に識別可能な健康情報または保護された健康情報の使用および開示を制限し、保護された健康情報のプライバシーを保護し、確保するための行政、物理および技術保障措置の実施を要求する
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保護された電子健康情報の機密性、完全性、および利用可能性。保護された健康情報が適用されたプライバシー基準や我々の契約義務に従って処理されているかどうかを決定することは複雑である可能性があり，変化する解釈の影響を受ける可能性がある.このような義務は私たちの現在または未来の業務活動の一部または全部に適用されるかもしれない。
もし私たちが保護された健康情報のプライバシーと安全を適切に保護できなければ、私たちは私たちの契約に違反していることが発見されるかもしれない。また、適用されるHIPAAプライバシーやセキュリティ基準を含めて適用されるプライバシー法に従わなければ、民事や刑事罰に直面する可能性があります。HHS法執行活動は財務的責任と名声の損害を招く可能性があり、このような法執行活動に対する応答は大量の内部資源を消費する可能性がある。また、州総検察長は民事訴訟を起こし、禁止令や損害賠償を求め、州住民のプライバシーを脅かす侵害行為に応える権利がある。私たちはこのような規定が私たちの業務にどのように解釈、実行されるかを決定することができない。法執行活動や潜在的な契約責任に関連するリスクに加えて、私たちは連邦や州レベルで変化する法律と法規を遵守するために努力している可能性が高く、私たちの政策、手続き、システムを絶えず修正する必要があります
我々の活動には様々なデータ保護法が適用されており，州と連邦の2レベルの様々な法執行機関は一般消費者保護法に基づいて会社のプライバシーやデータセキュリティ問題を審査することができる.連邦貿易委員会(Federal Trade Commission、FTCと略称する)と州総検察長は、消費者のプライバシーとデータ安全保護措置を積極的に審査している。しかも、連邦と州の二つのレベルは新しい法律を公布または審議している。したがって、私たちの業務実践が、任意の潜在的な法執行行動に対するリスクを低減するために、連邦および州レベルのプライバシーおよびデータセキュリティに関する絶えず変化するルールおよび指導に適合することを確実にするために努力する必要がある。さらに、もし私たちが法執行行動と和解命令の制約を受けた場合、私たちは非常に具体的なプライバシーとデータセキュリティ慣行を遵守することを要求されるか、または罰金を支払い、特定のコンプライアンス要求を遵守することができ、これらはすべて費用が高く、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
例えば、連邦貿易委員会は、その最近の法執行行動を通じて、特に健康および遺伝子データの不正処理に注目し、連邦貿易委員会法案第5条に基づいて“不公平”と解釈されるプライバシー侵害のタイプと、健康違反通知ルールをトリガすることができると考えられる活動タイプを拡大しており、連邦貿易委員会もこのルールを実行する権利があり、商業監視やデータセキュリティに関するルールを作成している
同様に、2018年には、カリフォルニア州で2020年1月1日に施行され、カリフォルニア州住民の個人情報を扱う企業に多くの要求が出された“カリフォルニア消費者プライバシー法案”(California Consumer Privacy Act、略称CCPA)が可決された。CCPAの多くの要件は、収集された彼らに関する情報およびそのような情報の使用および共有方法に関する通知をデータ主体に提供することを企業に要求することと、データ主体にそのような個人情報へのアクセスを要求する権利と、場合によってはそのような個人情報の削除を要求することとを含む、“一般データ保護条例”(GDPR)における要件と同様である。CCPAはまた，カリフォルニア住民にその個人情報を販売しないことを選択する権利を与えている。CCPAにはその要求に違反した会社に対する重大な処罰が含まれている。また、カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)は2023年1月1日に施行され、CCPAが大幅に拡張され、カリフォルニア住民の個人情報の使用、保持、共有を要求することが合理的であることを含む他のGDPRのような条項が組み込まれ、収集や処理の目的に応じて、敏感な個人情報のための追加的な保護を提供し、住民の保留情報の通知に関する情報のより多くの開示を要求する。CPRAはまた、CPRAを実行することで唯一の役割を果たす新しい実行機関であるカリフォルニアプライバシー保護局を設立した
カリフォルニア州を除いて、少なくとも11州がCCPAとCPRAのような包括的プライバシー法を採択した。このような法律は施行されたか、2026年末までに施行されるだろう。これらの法律は，CCPAやCPRAと同様に，個人情報の処理に関する義務と，“敏感”データ(場合によっては健康データを含む)を処理する特殊な義務を規定している。このような法律のいくつかの規定は私たちの商業活動に適用されるかもしれない。またいくつかの州は、2024年以降に施行される2023年の立法会議中に包括的なプライバシー法を採択しているか、またはニューハンプシャー州およびニュージャージー州を含む。他の州は今後このような法律を考慮するだろうし、国会も連邦プライバシー法が採択されるかどうかを議論してきた。私たちの業務の健康情報に影響を及ぼすかもしれないいくつかの州の専門的な規制もある。例えばワシントン州は最近健康プライバシー法を採択して健康情報の収集と共有を規範化しています
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そして法律はまた個人的な訴権を持っており、これは関連するコンプライアンスリスクをさらに増加させる。コネチカット州とネバダ州も同様の法律を採択して消費者の健康データを規制している。これらの法律は、私たちの研究対象の決定、ビジネスパートナーとの関係、そして最終的に私たちの製品のマーケティングと流通を含む、私たちのビジネス活動に影響を与えるかもしれません。
米国の法律と同様に、ヨーロッパや他の国にも重要なプライバシーやデータセキュリティ法が適用されている。欧州経済区または欧州経済区に位置する個人の個人データ(個人健康データを含む)の収集、使用、開示、移転またはその他の処理、および欧州経済区で行われる個人データ処理については、2018年5月に発効したGDPRによって規制され、当業界で運営する会社は、個人データの処理や国境を越えた移行のようなデータの処理に義務を課す。GDPRは重い問責義務を規定し、データ管理者と処理者にそのデータ処理と政策の記録を保存することを要求した。私たちまたは私たちのパートナーまたはサービスプロバイダのプライバシーまたはデータセキュリティ対策がGDPR要件を遵守できない場合、私たちは、個人データを使用する方法および/または2000万ユーロまたは前期の世界の年商4%までの罰金、および影響を受けた個人の賠償要求、負の宣伝、名声被害、および潜在的な商業および名誉損失を変更することを要求する訴訟、監督管理調査、法執行通知に直面する可能性があります。
GDPRは、個人データをEUからEUに国境を越えてEUに移すのに十分なデータ保護立法が発見されていない国(例えば米国)に制限を加えている。人々は企業が個人データをEUから他の国に移す能力を心配してきた。2020年7月、欧州連合裁判所(Court of the European Union、略称CJEU)は、個人データを欧州経済地域から米国に移転することを合法化する仕組みの一つである欧州連合-米国プライバシー保護法案(EU-U.S.Privacy Shield)の無効を発表した。CJEUの決定は、個人データを欧州経済圏から米国に移転する標準契約条項である別のデータ伝送手段の長期的な可能性も疑問視される。我々はプライバシー保護による自己認証を行っていないが，CJEUのこの決定は，EEAから米国へのデータ転送をより厳密に審査し，データプライバシー法規を遵守するコストや，サプライヤや業務パートナーと適切なプライバシーやセキュリティ協定を交渉するコストを増加させる可能性がある
また、2022年10月、総裁·バイデンはEU-米国プライバシーの盾に代わるEU-米国データプライバシーの枠組みを実施する行政命令に署名した。EUは2022年12月にEU-米国データプライバシーフレームワークによる十分性決定を開始し，欧州委員会は2023年7月10日に十分性決定を採択した.十分な決定は、EU-米国データプライバシーフレームワークを自ら認証することを可能にする米国社が、EUから米国にデータを送信するための有効なデータ転送機構とすることである。しかし、いくつかのプライバシー提唱団体は、EU-米国のデータプライバシーの枠組みに挑戦すると表明している。これらの挑戦が成功すれば、EU-米国のデータプライバシーの枠組みに影響を与えるだけでなく、標準契約条項や他のデータ伝送機構の生存能力もさらに制限される可能性がある。この問題をめぐる不確実性は国際レベルでの私たちの業務に影響を及ぼす可能性がある。
また、イギリスの“施行”とGDPRを補完する2018年データ保護法が2018年5月23日に王立で承認され、イギリスで施行されたにもかかわらず、GDPRによってデータを欧州経済地域からイギリスに移しても合法であるかどうかは不明である。貿易·協力協定は、2021年1月1日から、イギリスが個人データの処理と移転について、4ヶ月間EU加盟国とみなされる過渡期を規定している。これはあと2ヶ月延長されるかもしれない。その後、英国はGDPR下の“第三国”となり、欧州委員会が英国に個人資料を移転しない限り十分な決定を下すことになる。イギリスは、すべてのEU 27カ国と欧州経済圏加盟国がデータ保護において十分であり、連合王国からEU/欧州経済区に流れるデータが影響を受けないことを確保することを決定した。
GDPRに加えて，世界ではプライバシーやデータセキュリティ法が制定されている国が増えている.多くの法律はGDPRに倣って手本としているが、他の法律は異なるまたは互いに衝突する条項を含む。これらの法律は、コンプライアンスコスト、契約に関連するコスト、および潜在的な法執行行動を増加させることによって、私たちの臨床試験および商業製品の販売および流通を含む業務活動を展開する能力に影響を与えるだろう。
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最近のデータプライバシー規制の変化の影響を扱い続けているが，新法規の発効と継続的な法的挑戦に伴い，データプライバシーは国内レベルでも国際的にも変化しており，変化するデータ保護ルールを遵守する努力は成功しない可能性がある.このような法律の解釈と適用は私たちの接近と一致しない可能性がある。私たちはこの変化する状況を理解して順応するために多くの資源を投入しなければならない。データ保護に関する法律を守らないことは、欧州経済区や他の地方データ保護当局が法執行行動をとるリスクに直面し、法律違反が発見されれば、重大な処罰を受ける可能性がある。同様に，米国連邦や州の個人情報のプライバシーやセキュリティに関する法律を守らなければ，このような法律の罰を受ける可能性がある.このようなデータ保護およびプライバシー法を遵守しない行為は、政府に罰金や命令を科す可能性があり、私たちのやり方、クレームまたは他の責任、規制調査および法執行行動、訴訟、および巨額の救済費用を変更することを要求し、いずれも私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの法律に違反していると判断されなくても、政府のこれらの問題の調査には通常、大量の資源がかかり、負の宣伝が必要であり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、または将来性を損なう可能性がある。
私たちの業務については、私たちはアメリカと特定の外国の輸出規制、輸入、制裁、反腐敗、反マネーロンダリングの法律と法規の制約を受けており、これらの法律を遵守しないことは、私たちに刑事および/または民事責任を負わせ、私たちの業務を損なうかもしれない
我々は、米国輸出管理条例、米国税関条例、米国財務省外国資産規制弁公室により実施された各種経済·貿易制裁条例、1977年に改正された米国反海外腐敗法、“海外腐敗防止法”、米国“米国法典”第18編202節に含まれる米国国内賄賂法規、米国旅行法、米国愛国者法、および我々が活動している国の他の州と国家反賄賂および反マネーロンダリング法を含む輸出規制および輸入法律法規を遵守している。反腐敗法の解釈は広く、会社とその従業員、代理人、第三者中間者、合弁パートナー、および協力者の直接的または間接的な許可、約束、提供、または不正な支払いまたは福祉の公共または民間部門の受給者への提供を禁止する。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用があるかもしれない。また、第三者仲介機関を招聘して、海外で私たちの臨床研究活動を普及させ、および/または必要な許可、免許、および他の規制承認を得ることができるかもしれない。私たちは、私たちが明確に権限を持っていなくても、または実際にこれらの活動を理解していなくても、これらの第三者仲介機関、私たちの従業員、代表、請負業者、パートナー、および代理人の腐敗または他の不正活動に責任を負わなければならないかもしれない。
上記の法律および法規を遵守しないことは、通報者の苦情、調査、制裁、和解、起訴、他の法執行行動、利益の返還、巨額の罰金、損害賠償、他の民事および刑事罰または禁止、特定の人との契約の一時停止および/または禁止、輸出特権の喪失、名声損害、不利なメディア報道、およびその他の付随的結果に直面する可能性がある。召喚状、調査または他の法執行行動を開始するか、または政府または他の制裁を実施するか、または可能な民事または刑事訴訟で勝つことができない場合、私たちの業務、運営結果、および財務状況は実質的な損害を受ける可能性がある。また、どの行動への対応も、経営陣の注意力と資源の重大な移転、巨額の国防·コンプライアンスコスト、その他の専門費用を招く可能性がある。場合によっては、法執行当局は私たちに独立したコンプライアンス監督官を任命させるかもしれませんが、これは追加のコストと行政負担を招く可能性があります。
米国と国際貿易政策の変化、特に中国に関する政策変化は、我々の業務や経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある
米国政府が最近発表した声明と取られたいくつかの行動は、中国製のいくつかの製品に数回の関税と輸出規制を課すことを含む米国と国際貿易政策の潜在的な変化を招く可能性があり、最近では、通過すれば、ある生物製薬の研究開発と製造サービスを提供する中国企業との貿易を制限する立法も提案されている。最近、中国も米国もそれぞれ関税をかけており、さらなる貿易障壁が生じる可能性があることを示している。新しい関税、輸出規制、貿易制限、または他の新しい法律や法規が取られるかどうか、どの程度このような行動が取られるのか、またはこれらの行動が私たちまたは私たちの産業にどのような影響を与えるのかは不明だ。持続的な不確実性やさらなるアップグレード
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もちろん、米国と中国との貿易や政治的緊張関係は、中国の研究開発や製造環境の不利を招く可能性があり、特に米国企業にとっては、報復的制限を含み、これらの制限は、中国で運営しているCDMOや他のサービスプロバイダの能力に依存していることを阻害または抑制する可能性がある。例えば、米国議会は、米国政府執行機関の契約、贈与または融資資金を利用して調達または獲得することを禁止することが禁止されているか、または、ある中国企業が生産または提供するいくつかのデバイスまたはサービスの使用に関する契約を締結、延長または更新することを禁止しており、これは、現在中国に位置するCDMOとの関係を再評価する可能性がある。私たちはまだ候補薬物の商業化を始めていないが、政府の国際貿易におけるいかなる不利な政策、例えば輸出規制、資本規制、関税または他の貿易制限は、私たちの薬物製品の需要、候補製品の競争地位、および臨床前研究および臨床試験のための原料と候補完成品の輸出入に影響を与える可能性があり、特に私たちが中国から輸入した製品候補製品については、私たちと薬明生物との製造手配と許可協定を含む。任意の新しい関税、輸出規制、立法および/または法規が実施される場合、または既存の貿易協定が再交渉される場合、または特に米国政府が最近の米中国貿易緊張のために報復貿易行動をとる場合、これらの変化は私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストが発生するかもしれません。
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。時々、将来、私たちの業務は、化学品および生物学的材料を含む危険かつ可燃性材料の使用に関連する可能性があり、危険な廃棄物製品を生成する可能性もある。これらの材料や廃品を処分する契約を第三者と締結しても、これらの材料による汚染や傷害のリスクを完全に解消することはできません。私たちの危険な材料を使用または処分して汚染または損傷をもたらす場合、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負う可能性があり、いかなる責任も私たちの資源範囲を超える可能性がある。民事や刑事罰金やこのような法律や法規を遵守しない罰に関する巨額の費用を招く可能性もある。
私たちは、危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストと費用を支払うために労働者補償保険を維持していますが、この保険は潜在的な責任を支払うのに十分ではないかもしれません。私たちは私たちが提起した環境責任や有毒侵害請求に保険を提供することはできない。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。現在または未来の環境法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。しかも、このような法律法規を遵守しないことは巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
当社の従業員、独立請負業者、CRO、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤー、および主要な調査者は、規制基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、CRO、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤー、および私たちの主要な研究者(臨床試験を開始すれば)の詐欺または他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDA法規またはEUおよび他の司法管轄区に適用される法規を故意に遵守しないこと、FDA、EUおよび他の規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および法律法規を乱用し、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含む可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な定価、割引、マーケティングと販売促進、販売手数料、顧客激励計画などの業務手配を制限または禁止している。
このような不正行為はまた、臨床試験またはFDAまたは他の規制機関との相互作用の過程で得られた情報の不適切な使用に関連する可能性があり、これは規制制裁を招き、私たちへの
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名声。適切な政策や手続きがあっても、常に不適切な行為を識別し、阻止することは不可能であり、このような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理できないリスクや損失を効果的に制御できないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる他の行動や訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は、巨額の罰金や他の制裁を加えることを含む、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に大きな影響を及ぼすかもしれない。
私たちの業務運営、従業員事務、管理成長に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちが肝心な従業員、顧問と顧問を維持する能力、及び合格者を吸引、維持、激励する能力にかかっている。
私たちは私たちの幹部及び私たちの科学と臨床チームの他のメンバーの管理、研究開発、臨床、財務と業務発展方面の専門知識に高度に依存している。私たちは採用招待状を持っていて、私たちのすべての幹部との採用条項をリストしていますが、彼らの誰もが私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることができます。したがって、このような招聘状は私たちがいつでも私たちの幹部を維持できることを保証することはできない。また、役員と高級管理者責任保険やD&O保険を含む保険範囲はますます高くなっている。私たちは可能などんな責任も満たすために、合理的な費用や十分な金額でD&O保険を維持することができないかもしれない。D&O保険を入手·維持できないことは、才能やスキルのある役員や上級管理者を引き留め、引き付けることを困難にする可能性があり、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは私たちの誰にも“キーパーソン”保険を提供しない。
合格した科学と臨床人員を募集し、維持し、もし私たちが私たちの候補製品のために市場の承認を得ることに成功すれば、販売とマーケティング担当者は私たちの成功の鍵となるだろう。幹部や他の重要な従業員のサービスを失うことは、研究開発と商業化目標を達成することを阻害、延期、または阻止する可能性があり、私たちが業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、幹部や他の重要な従業員を交換することは困難かもしれませんが、私たちの業界では開発に成功し、規制部門の承認を得て製品を商業化するために必要なスキルや経験を持っている個人数が限られていますので、特に私たちの候補製品です。私たちの本部はマサチューセッツ州にあり、この州は多くの他の生物製薬会社及び多くの学術と研究機関を持っており、合格人材に対する激しい競争を招いている。さらに、もし私たちが競争相手から人員を雇用すれば、私たちは彼らが不当に要求されたり、彼らが独自または他の機密情報を漏らしたり、彼らの元雇用主が彼らの研究成果を持っているという告発を受けるかもしれない。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。また、私たちは科学や臨床コンサルタントを含め、コンサルタントやコンサルタントに依存し、研究開発戦略の策定を手伝ってくれています。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。また、米国は労働力不足を経験しており、これは逆に競争力のある賃金環境を創出しており、これは上記のリスクをさらに悪化させ、幹部や他の重要な従業員を維持する能力に影響を与える可能性がある。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちの成長戦略を実施する能力は制限され、私たちの業務、将来性、財務状況、運営結果に不利な影響を与える可能性がある。
私たちは私たちの情報技術システムと私たちの第三者サービスプロバイダのシステムに依存して、これらのシステムのどんな故障も私たちの業務を損なう可能性があります。セキュリティホール、データ損失、システムへのアクセス不能、および他の中断は、私たちの業務に関連する敏感な情報を危険にさらしたり、重要な情報へのアクセスを阻止したり、責任や競争や名声の損害に直面させたりする可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
我々は，業務を展開するために必要な数字や他の形態の情報を収集·維持し，情報技術システムやインフラに依存して業務を運営するようになってきている.私たちの通常のビジネスプロセスでは、知的財産権、独自業務情報、個人情報を含む大量の機密情報を収集、保存、送信します。重要なのは、このような機密情報のプライバシー、安全、機密性、利用可能性、および完全性を維持するために、安全な方法でそうしなければならないということだ。私たちの内部は
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カタログ表
コンピュータウイルス、マルウェア、自然災害、テロ、戦争、電気通信および電気故障、インターネット上のネットワーク攻撃またはネットワーク侵入、サービス拒否または降格サービス攻撃、恐喝ソフトウェア、ハッカー攻撃、ネットワーク釣りおよび他の社会工学攻撃、電子メール添付ファイル、組織内部者、または組織内部システムにアクセスする権利のある者の意図的または意外な行為または侵入による損害または許可されていないアクセスまたは使用を受けやすい、情報技術システムおよびインフラ、ならびに私たちが依存する請負業者、コンサルタント、サプライヤー、サービスプロバイダ、および他の第三者のシステムおよびインフラストラクチャ
世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホール或いは中断或いはデータ損失のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、サプライチェーン攻撃、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を含む。また，攻撃者は人工知能や機械学習を用いて，ターゲットに対してより自動化され，より的確で的確な攻撃を行う可能性がある.さらに、機密情報を取得するモバイルデバイスの一般的な使用は、デバイス損失または盗難、セキュリティイベント、およびデータセキュリティホールのリスクを増加させ、これは、機密情報または他の知的財産権の損失をもたらす可能性がある。私たちはまた、インターネット技術への依存と私たちの遠隔作業の従業員の数によって、サイバー犯罪者の脆弱性を利用するためのより多くの機会を作るかもしれないので、より大きなセキュリティホールや中断リスクに直面する可能性がある。ネットワークセキュリティ問題、エラー、ウイルス、ワーム、マルウェアプログラム、セキュリティホールを緩和するコストが高い可能性があり、データセキュリティおよび情報技術システムを保護するためのセキュリティ対策を実施していますが、これらの問題を解決する努力は成功しないかもしれません。これらの問題は、予期せぬ中断、遅延、サービス停止、負の宣伝、および私たちの業務および競争地位に対する他の損害を招く可能性があります。このような事件が発生して私たちの運営が中断されると、私たちの製品開発計画が実質的に中断される可能性があります。
私たち、私たちのパートナー、私たちのサービスプロバイダ、または私たちの産業に影響を与えるセキュリティ妥協は、真実であっても知覚されても、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちのセキュリティ対策の有効性に対する人々の信頼を侵食し、規制審査につながる可能性があります。このようなイベントが発生し、私たちの運営を中断させたり、個人識別情報または個人識別情報の健康情報(HIPAA、CCPA、HITECHおよびGDPRのようないくつかの適用されたプライバシー法に違反している)をもたらす場合、私たちの発見および開発計画、ならびに私たちのビジネス運営が実質的に中断される可能性があります。連邦、州、および外国政府のいくつかの要求は、会社が特定の個人識別情報に関連する個人にセキュリティホールを通知する義務があることを含み、これらの脆弱性は、私たちまたは私たちのサプライヤー、請負業者、または私たちと戦略的関係にある組織が経験した脆弱性によるものかもしれない。セキュリティホールに関する通知や後続行動は私たちの名声に影響を与える可能性があり、法的費用と救済費用を含む巨額のコストが発生する可能性があります。例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させる可能性があり、損失データを回復或いは複製するコストを著しく増加させる。私たちはまた、損失、政府調査または法執行、訴訟、および潜在的な責任のリスクに直面し、いずれも、私たちの業務、運営結果、および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは確かにネットワーク責任保険を維持しているが、私たちの保険範囲は、セキュリティホール、ネットワーク攻撃、ネットワーク侵入、または他の関連する脆弱性、または中断に関連する任意のこのような損失、クレーム、または責任をカバーするのに十分ではないかもしれない
もし私たちの候補製品が承認されれば、私たちの製品を国際的にマーケティングすることに関連する様々なリスクが私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはまた、アメリカ以外の規制機関が私たちの候補製品を承認することを求める予定ですので、もし私たちが必要な承認を得たら、マーケティングや販売活動を含む国際司法管轄区域での経営に関する追加のリスクに直面することが予想されます
| ● | 外国はアメリカとは違う規制要件を持っています |
| ● | 関税、貿易障壁、価格と外国為替規制などの監督管理要求の意外な変化 |
| ● | インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊 |
| ● | 外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する |
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| ● | 源泉徴収賃金税を含む外国税 |
| ● | 外国為替変動は、経営費の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある |
| ● | 複数の支払人精算制度、政府支払人または患者自己支払いシステムの管理に関連する複雑さ |
| ● | 海外業務員の配置と管理が困難である |
| ● | 労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性 |
| ● | 海外腐敗防止法または外国法規のような他の潜在的責任 |
| ● | 特に米国のように知的財産権を尊重し保護しない外国では、私たちの契約と知的財産権を実行することに挑戦している |
| ● | 海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足； |
| ● | 地政学的行動による業務中断は、戦争、武力衝突およびテロまたは自然災害を含み、流行病または他の伝染病、地震、台風、洪水、火災の爆発を含む。 |
これらの要因は、国際業務に関連する他のリスクに加えて、将来の国際拡張や業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、我々の業務結果に影響を与える可能性がある。
私たちは戦略的取引に従事するかもしれません。これは私たちの流動性に影響を与え、私たちの費用を増加させ、私たちの経営陣に大きな妨害を与えるかもしれません。
我々は、企業の買収、資産の購入、および知的財産権、製品または技術の対外許可または内部許可のような戦略的取引を時々考慮するかもしれない。私たちが将来考慮する可能性のある他の潜在的な取引は、剥離、戦略パートナー関係、合弁企業、再編、資産剥離、業務合併と投資を含む様々な商業手配を含む。将来のいかなる取引も、私たちの短期的および長期的な支出を増加させ、私たちの株式証券(私たちの普通株を含む)の潜在的な希釈発行、または債務、または負債、償却費用、または買収が行われている研究開発費を発生させる可能性があり、これらのいずれも、私たちの財務状況、流動性、および運営結果に影響を与える可能性がある。将来の買収はまた十分な追加資本を得る必要があるかもしれませんが、これらの資本は優遇的な条件で提供されないかもしれません。これらの取引は成功しないかもしれないし、多くの時間と経営陣の注意が必要かもしれない。さらに、私たちが将来買収する可能性のある任意の業務の統合は、私たちの既存の業務を混乱させる可能性があり、複雑で、リスクとコストの高い努力であるかもしれません。私たちは買収のいかなる潜在的な利益も実現できないかもしれません。したがって、私たちが上記の性質の任意の追加取引を行うか、成功するかは保証できませんが、私たちが実際に達成した任意の追加取引は、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの行動または私たちが依存している第三者の行動は、テロ、戦争または他の武力衝突、地政学的緊張や貿易戦争、流行病、または自然災害のような悲劇的な事件の影響を受ける可能性がある。
私たちは私たちの従業員、コンサルタント、CDMO、CRO、そして規制機関と他の当事者に依存して、私たちの業務を継続的に運営しています。私たちは災害復旧計画を維持しているが、それらは私たちを十分に保護できないかもしれない。私たちまたは私たちが依存している任意の第三者は、テロ、戦争または他の武力衝突、地政学的緊張情勢または貿易戦争、流行病または自然災害を含む壊滅的な事件に対して任意の予防措置を取っているにもかかわらず、これらの事件は私たちの研究開発、製造、臨床前研究、臨床試験に重大な妨害を与える可能性がある
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最終的に、承認されれば、私たちの製品は商業化されるだろう。気候変動、戦争または他の武力衝突の影響、敵対行動のエスカレート、地政学的緊張や貿易戦争、テロ行為または天災、特に私たちまたは私たちが依存する第三者がオフィス、製造、または臨床試験場所を設置している地理的位置に関連しているため、これらの事件は、自然災害のようなインフラの長期的な中断に、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの保険業務は保険証書を中断し、契約には通常、いくつかの場合には私たちを保護する条項がありますが、私たちの保証範囲は、私たちが発生する可能性のあるすべての損失を補償することができないか、または十分ではないかもしれません。私たち、私たちのCDMO、私たちのCRO、規制機関、または私たちと接触する他の当事者に影響を与えるいかなる悲劇的な事件も、私たちの運営と財務業績に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの普通株式所有権と上場企業の地位に関するリスク
私たちの普通株の活発な取引市場は永遠に発展したり持続しないかもしれない。
私たちの普通株はナスダック世界の精選市場に上場していますが、私たちの株の活発な取引市場は決して発展したり持続したりしないかもしれません。したがって、私たちの株主は株式市場価格を下げることなく彼らの株を売ることが難しいかもしれないし、根本的に難しいかもしれない
私たち普通株の価格はずっと私たちの業務関連や関係のない変動の影響を受け続ける可能性があり、私たち普通株の購入者は価値低下を受ける可能性があります。
私たちの普通株の市場価格はずっと多くの要素の重大な変動の影響を受け続ける可能性があり、その中の多くの要素は私たちがコントロールできない。一般的な株式市場、特にバイオテクノロジーや製薬会社の市場は極端な変動を経験しており、この変動は往々にしてある会社の経営業績とは無関係である。このような変動により、投資家は普通株を購入したかそれ以上の価格で普通株を売ることができない可能性がある。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
| ● | 私たちの臨床前研究と臨床試験の結果 |
| ● | 私たちが行う可能性のある現在または未来の臨床試験の開始、登録、または結果、または候補製品の開発状態の変化 |
| ● | 臨床試験の不良結果、起動または完了遅延または終了； |
| ● | 私たちの候補製品の使用に関連した意外な深刻な安全問題 |
| ● | 競合他社の製品候補に関する臨床試験の結果、または規制開発； |
| ● | 私たちの候補製品に対する規制部門の承認を得られなかったことを含む不利な規制決定 |
| ● | 米国および外国における規制または法的進展 |
| ● | 当社の製品候補に対する規制出願の遅延、および当該出願の適用可能な規制当局による審査に関して、 FDA による「出願拒否」書簡または追加情報の要求の発行を含むがこれらに限定されない、不利な進展または認識される不利な進展； |
| ● | 当社または第三者によるプレスリリースまたはその他の公開発表に対する一般の反応 （ SEC への当社の提出、および当社または当社の事業に影響を与える買収、戦略的取引、ライセンス、合弁事業、コラボレーション、資本コミットメント、知的財産、訴訟またはその他の紛争に関する発表を含む ） |
| ● | 承認された場合の製品候補の市場受け入れが予想を下回ります |
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カタログ表
| ● | 私たちのメーカーの不利な発展について |
| ● | 私たちは承認された製品のために十分な製品を供給することができないし、受け入れ可能な価格でそうすることができない |
| ● | 当社の前臨床および臨床開発プログラムに関連する費用水準の変動 （ 当社の CRO および臨床試験サイトからの請求のタイミングやその他の請求慣行に関するものを含む。 |
| ● | 製品候補が承認された場合の商業化活動に関連する費用の水準の変動 |
| ● | 私たちの競争相手や潜在的な競争相手の臨床結果は |
| ● | 競合他社による新製品 · サービスの導入 |
| ● | 当社または当社の普通株式をカバーする可能性のある証券アナリストによる財務見積もりの変更 |
| ● | 私たちの業界の状況や傾向 |
| ● | 私たちの現金は |
| ● | 私たちまたは株主は将来私たちの普通株を売却します |
| ● | 現行の会計基準の新規または変更の採用 |
| ● | 内部統制に力が入らない |
| ● | 同じ会社の市場予想が変化しています |
| ● | 比較可能な会社、特にバイオテクノロジーや製薬業界で経営している会社の株式市場価格と出来高変動 |
| ● | 当社または当業界に関する研究報告を発表したり、証券アナリストがプラスまたは否定的な提案をしたり、研究報告を撤回したりする |
| ● | 私たちまたは競争相手が重大な買収、戦略協力、資産剥離を発表します |
| ● | 私たちの業務の調査や規制審査を発表したり、私たちに訴訟を提起したりします |
| ● | 医療支払い制度の構造を変え |
| ● | 私たちの会社と業務に対する投資家の全体的な見方は |
| ● | 株式市場の全体像 |
| ● | 当社の普通株式出来高 |
| ● | 私たちの普通株式は、取引所、業界、または他の追跡指数に組み込まれているか、または排除されるかもしれない |
| ● | 特許、訴訟事項、および私たちの技術および候補製品のための特許保護を得る能力を含む、専有権に関する論争または他の発展； |
| ● | 特許または株主訴訟を含む重大な訴訟； |
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カタログ表
| ● | 米国または外国司法管轄区の医療保健法、知的財産権法または薬品定価の提案された改正、またはそのような改正の推測； |
| ● | 私たちの上級管理職、役員、大株主は将来私たちの普通株を売却します |
| ● | キーパーソンの採用や退職 |
| ● | 公衆衛生流行病または大流行、例えば新冠肺炎の大流行、およびそのような流行病または流行病による任意の不況、不況、または他の持続的な不利な市場事件または経済的影響； |
| ● | 一般的な政治、経済、産業、市場状況； |
| ● | この“リスク要因”の部分に記載されている他のイベントまたは要因の多くは、私たちが制御できない。 |
また、過去には、製薬やバイオテクノロジー会社株の市場価格が変動した後、これらの会社の株主がこれらの会社に対して集団訴訟を起こしていた。このリスクは，生物製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため，特に我々と関連している。私たちにこのような訴訟を提起すれば、巨額のコストを発生させ、経営陣の注意と資源を私たちの業務から移転させる可能性があります。
もし私たちが将来ナスダックの持続的な上場要求を守らなければ、私たちの普通株は銘柄されるかもしれません。私たちの普通株価格と資本市場に入る能力はマイナスの影響を受けるかもしれません。
私たちはナスダック株式市場有限責任会社またはナスダックの持続的な上場要求を守らなければならない。その中には、1株1.00ドルの最低終値、すなわち最低購入価格要求を維持することが含まれており、そうでなければ、私たちの普通株が買収される可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすだろう。2024年1月、私たちは上場資産部またはナスダック従業員から借金の手紙を受け取り、私たちの普通株の入札が30営業日連続で1株1.00ドル以下になったので、ナスダック世界ベスト市場の持続的な上場要求に適合しないことを通知した。2024年4月、私たちはナスダック従業員から書面通知を受けて、私たちの普通株が少なくとも10営業日連続して1株1.00ドル以上の終値を維持しているため、最低入札価格要求を再遵守したことを通知した。しかし、私たちは最低入札価格要求やナスダックが上場し続ける他の要求を守り続けることができるという保証はありません。
私たちの普通株のいかなる潜在的な撤退も、私たちの普通株の市場、流動性、価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが受け入れられる条項で資金を調達する能力に悪影響を与え、さらには全く影響を与えないだろう。ナスダックからの退市はまた他の負の結果をもたらす可能性があり、投資家、顧客と従業員が自信を失う可能性があり、業務発展の機会が減少することを含むが、これらに限定されない。私たちの普通株はナスダックから撤退しても私たちの株主が公開市場で私たちの普通株を売るのを難しくします。
もし証券や業界アナリストがわが社に関する研究や報告書を発表していない場合、あるいは彼らが私たちの業務に関する不利または不正確な研究報告を発表した場合、または彼らが私たちの株に対するマイナス評価を発表した場合、私たちの株式の価格や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。現在、限られた数の証券や業界アナリストがわが社に関する研究報告を発表している。既存のアナリストが私たちを追跡し続ける保証はなく、新しいアナリストが私たちを追跡し始めるという保証もない。どんなカバーアナリストも有利な報告書を提供するという保証はない。私たちはアナリストの報告を得ていますが、1人以上の私たちの業務を追跡しているアナリストが私たちの株の評価を下方修正したり、私たちの業務の不正確または不利な研究報告を発表したり、私たちの競争相手に関するより有利な相対的な提案を提供したりすれば、私たちの株価は下落する可能性があります。もしこのようなアナリストの一人以上が私たちの株を追跡しなければ、私たちは市場での私たちの株の可視性を失うかもしれません。これは逆に私たちの株価と取引量を低下させる可能性があります。
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カタログ表
金利やインフレの激化に関連する経済的不確実性、信用や金融市場の不安定さ、および持続的な地政学的衝突に関連する不確実性を含む不安定なグローバル経済·政治状況は、私たちの業務、財務状況、株価、資金調達能力に悪影響を及ぼす可能性がある
金利やインフレの激化に関連する経済的不確実性、信用や金融市場の不安定さ、および持続的な地政学的衝突に関連する不確実性を含む不安定なグローバル経済·政治状況は、私たちの業務、財務状況、株価、資金調達能力に悪影響を及ぼす可能性がある。インフレの激化、資本市場の変動、金利と通貨為替レートの変動、商品価格の変動、消費者自信の低下と経済成長の低下、サプライチェーンの中断、銀行業務の中断及び地政学的事件による不確定性、貿易戦争、内乱と政治動乱、戦争とその他の武力衝突、世界経済、特に金融市場は最近重大な破壊と変動を経験している。また、市場変動、高インフレ、高金利は、私たちの融資コストを増加させたり、潜在的な将来の資金源を獲得することを制限したりする可能性がある。また、私たちの株価はさらに下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動といかなる一般的な経済低迷でもある。中断と変動が持続的または深まった場合、私たちは受け入れ可能な条件で十分な追加資本を調達できないかもしれないし、資金を調達できないかもしれない。もし私たちが十分な追加資本を集めることができなければ、私たちの業務、財務状況、株価、運営結果は不利な影響を受ける可能性があり、私たちは私たちの運営および研究開発計画に関連する内部および外部コストを延期、減少、または完全に終了することを含むコスト削減戦略を実施する必要があるだろう。また、貿易協定、貿易紛争、関税や投資制限の変化、例えば米国と中国の間で行われている貿易紛争は、市場に悪影響を与え、マクロ経済状況が弱くなる可能性があるなど、政府支出や国際貿易の政治的事態の発展に影響を与える。これらのグローバル経済と政治的要因は、私たちの主要なCDMOを含む、私たちのいくつかのサプライヤーや製造業者に圧力を与える可能性があり、供給中断や原材料や製造コストの増加を招く可能性があり、あるいは彼らが私たちの候補製品のために臨床試験材料を生産する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済、地政学的気候、金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予測することはできません
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の普通株を持っていて、株主の承認が必要な事項を大きな統制を実施しています
2024年6月30日現在、私たちの役員、取締役、5%以上の普通株式保有者と、それぞれの関連会社が所有している実益株の総数は、私たちが発行した普通株の大部分を占めています。彼らは株式を持っているので、彼らが一緒に行動すれば、これらの株主は私たちの管理および政策に影響を与える能力があり、取締役選挙、私たちの組織文書の修正、または任意の合併、資産売却、または他の重大な会社取引の承認など、株主の承認を必要とする事項の結果に著しく影響を与えることができるだろう。これは私たちの株主がこれが彼らの最適な利益に合っていると思うかもしれないので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止する可能性がある。
これらの個人またはエンティティの一部またはエンティティの利益は、私たちの非関連株主とは異なるかもしれないし、または他の株主の利益から逸脱する戦略をとることを望んでいるかもしれない。さらに、このような所有権集中は、以下のように私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある
| ● | 私たちの統制権の変更を延期したり、延期したり、阻止したりする |
| ● | 私たちの経営陣と取締役会を強化し |
| ● | 私たちの合併、合併、接収、またはその他の業務統合を妨げる；または |
| ● | 潜在的な買収者が買収要約を提出することを阻止したり、他の方法で私たちの統制権を獲得しようとしたりする。 |
私たちは現金と現金等価物の使用に広い自由裁量権を持っていて、私たちはそれらを有効に使用できないかもしれない。
私たちの経営陣は、私たちの現金と現金等価物を運用する上で広範な裁量権を持っており、私たちの運営結果を改善したり、私たちの普通株価値を向上させることなく、これらの資金を使用することができます。私たちの経営陣がこれらの資金を有効に使用できなければ、財務損失を招く可能性があり、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります
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カタログ表
私たちの普通株の価格を下げて、候補製品の開発を延期します。それらが使用される前に、私たちは収入や切り下げを生じない方法でこのような資金に投資するかもしれない。
私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に限定されるだろう。
私たちは現在、事業の発展、運営、拡張のために未来の収益を保留し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。未来に配当金を送るかどうかは、私たちの取締役会が自ら決定するだろう。しかも、未来のどんな債務協定の条項も私たちが配当金を支払うことを阻止するかもしれない。したがって、予測可能な未来には、株主のどんな見返りもその株の増価に限られるだろう。
私たちは“新興成長型会社”と“小さな報告会社”であり、新興成長型会社やより小さい報告会社に適用される開示要求が低下し、私たちの普通株の投資家への吸引力を低下させる可能性がある。
私たちは“新興成長型会社”やEGCで、2012年のJumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actの定義に基づいています。2026年12月31日までEGCになるかもしれませんが、それまでの任意の6月30日に、非関連会社が保有している私たちの普通株の時価が700.0ドルを超えている場合、または任意の会計年度の年間毛収入が12.35億ドルに達した場合、適用年度の12月31日からEGCになることを停止します。もし私たちが3年以内に10億ドルを超える転換不能債券を発行すれば、私たちはまたEGCではないだろう。私たちがまだEGCである限り、私たちは他のEGCではない上場企業に適用されるいくつかの開示要求の免除に依存することを許可され、意図されている。これらの免除には
| ● | 規定されている任意の監査されていない中期財務諸表を除いて、2年間の監査済み財務諸表しか提供できず、それに応じて“経営層の財務状況と経営成果の討論と分析”の開示を減少させる |
| ● | 当社の財務報告の内部統制を評価する際には、監査人の認証要求を遵守することは要求されていない |
| ● | 上場企業会計監督委員会が通過する可能性のある強制ローテーション監査会社の任意の要件を遵守すること、または監査および財務諸表に関する補足情報を提供することを要求されていない監査人報告書の補足； |
| ● | 役員報酬に関する開示義務の削減； |
| ● | 役員報酬に対する拘束力のない諮問投票の要求と、株主がこれまで承認されていなかったいかなる黄金パラシュート支払いの要求を承認するかを免除する。 |
新興成長型企業になる資格がなくなった後も、小規模な報告会社になる資格がある可能性があり、役員報酬に関する開示義務の削減を含め、多くの同じ開示要求免除を利用することができるようになる。さらに、もし私たちが年収が1億ドル未満の小さな報告会社であれば、私たちは2002年のサバンズ-オキシリー法案第2404節または第2404節の監査人認証要件を遵守する必要がないだろう。
私たちはもし私たちがこのような免除に依存すれば、投資家が私たちの普通株の吸引力の低下を発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
また、雇用法案は、EGCが、これらの基準が民間企業に適用されるまで、上場企業に適用される新しい会計基準または改正された会計基準を遵守することを延長する移行期間を利用することを可能にする。私たちは“脱退”しないという延長された過渡期を選択しました。これは、基準が発表または改正された時、それが公共または民間会社に異なる適用日があり、私たちは新しいまたは改正されたものを採用することができることを意味します
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民間企業は、新たな基準または改正された基準を採用し、(1)“脱退”という延長された移行期間を撤回することができなくなるまで、または(2)EGCまたはより小さい報告会社としての資格がなくなってしまう可能性がある。民間会社がどのような新しい会計基準や改正会計基準を早期に採用することを可能にすれば、私たちは早期採用を選択することができる。
上場企業としては、巨額のコストを負担し続けており、私たちの経営陣は、新たなコンプライアンスやコーポレートガバナンスを実施するために多くの時間を投入し続けることが求められています。
上場企業として、私たちはすでに多くの法律、会計、その他の費用を負担し続けるつもりだ。2002年のサバンズ-オキシリー法案、またはサバンズ-オクスリ法案、ドッド·フランクウォール街改革および消費者保護法、ナスダック上場要求および他の適用される証券規則および法規は、効率的な開示、財務制御、およびコーポレート·ガバナンスの確立と維持を含む上場企業に対して様々な要求を提出した。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。しかも、このような規則と法規は引き続き私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にするだろう。
私たちはこれらの規則と条例が公布された時にそれらの発展を評価し、私たちが発生する可能性のある追加コストやそのようなコストの時間を予測または推定することはできない。これらの規則や条例は往々にして異なる解釈を持ち，多くの場合特殊性に欠けるため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。変化する法律、法規、基準を遵守するために資源を投入し続ける予定であり、このような投資は一般的かつ行政費用の増加を招き、経営陣の時間と注意を創設活動からコンプライアンス活動に移す可能性がある。私たちは新しい法律、法規、そして基準を遵守しようと努力しているにもかかわらず、私たちが守らなければ、規制機関は私たちに法的訴訟を提起する可能性があり、私たちの業務は実質的な悪影響を受けるかもしれない。
第404条によると、私たちは私たちの経営陣が私たちの財務報告書の内部統制に関する報告書を提出しなければならない。しかし、私たちはまだEGCまたは年収が1億ドル未満の小さな報告会社であるにもかかわらず、私たちの独立公認会計士事務所が発行した財務報告内部統制の認証報告を含むことは要求されません。第404条を遵守するために、私たちは費用が高く挑戦的な財務報告書に対する私たちの内部統制を記録して評価する過程を行っている。この点では、外部コンサルタントを招聘することが可能な内部資源を継続的に提供する必要があり、詳細な作業計画により、財務報告内部制御の十分性を評価して記録し、適宜ステップ改善制御プログラムを採用し、制御措置がファイルのように機能しているかどうかをテストすることにより、財務報告内部制御の継続報告及び改善手順を実施する。私たちは努力したにもかかわらず、私たちは規定された時間枠内で結論を出すことができないかもしれない、すなわち私たちは財務報告書の内部統制に有効であり、404条の要求に適合する可能性がある。財務報告書の内部統制に1つまたは複数の重大な弱点があることが発見されれば、財務諸表の信頼性への自信を失った金融市場の不良反応を招く可能性がある。
もし私たちが効果的な財務報告内部統制制度を維持できなければ、私たちは私たちの財務結果を正確に報告したり、不正を防止することができないかもしれない。したがって、株主は私たちの財務や他の公開報告書に自信を失う可能性があり、これは私たちの業務と私たちの普通株の取引価格を損なうだろう。
財務報告に対する効果的な内部統制は、信頼できる財務報告を提供するために必要であり、適切な開示制御や手順とともに詐欺を防止することを目的としている。必要な新しい制御措置や改善された制御措置を実施できなかったり、実行中に遭遇した困難は、私たちの報告義務を履行できない可能性があります。さらに、404節で実施された任意のテスト、または私たちの独立公認会計士事務所がその後に行った任意のテストによれば、財務報告の内部統制に重大な弱点とみなされる欠陥があるか、または財務諸表の前向きまたはトレーサビリティの変更が必要であるか、またはさらなる関心または改善が必要な他の分野を発見する必要がある可能性がある。悪い内部統制はまた、私たちを規制機関の審査と制裁を受け、私たちの収入を増加させる能力を弱化させ、投資家が私たちの報告書の財務状況に自信を失ってしまう可能性がある
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カタログ表
これらの情報は、私たちの業務を損なう可能性があり、私たちの普通株の取引価格にマイナス影響を与え、私たちの運営業績や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは四半期ごとに内部統制と手続きの変化を開示することを要求され、私たちの経営陣は毎年これらの統制の有効性を評価することを要求されている。しかし、私たちが企業管理会社または年収10000ドル以下の小さな報告会社である限り、私たちの独立公認会計士事務所は、404節に基づいて財務報告の内部統制に対する有効性を証明する必要はありません。私たちの財務報告の内部統制の有効性の独立した評価は、私たちの経営陣の評価が発見できないかもしれない問題を発見するかもしれません。私たちは、財務報告の内部統制で発見されなかった重大な欠陥が財務諸表の再記述を招く可能性があり、私たちの普通株の取引価格に悪影響を与え、私たちの運営結果や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある救済費用を要求します。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
上場企業として、改正された1934年の証券取引法または“取引法”のいくつかの報告要件を遵守しなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書において、開示を要求する情報が蓄積され、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に管理層、記録、処理、まとめおよび報告に伝達されることを合理的に確保することを目的としている。財務報告に対する任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御は、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤った陳述や開示不足が発見されることなく発生する可能性がある.
税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
税法の変化は私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。2017年12月22日に公布された税法は、2020年3月27日に公布されたCARE法案の改正後、重大な改正が行われた。その他の事項以外にも、税法には、会社税率を最高限界税率35%から21%に下げる統一税率を含み、純営業損失の控除額を2017年12月31日以降に納税年度に発生した損失を開始した今年度の課税収入の80%に制限することが含まれている(いずれもこのような純営業損失は無期限に繰り越すことができるが)。また、税法は2022年から現在の研究開発支出を差し引く選択を廃止し、企業に5年または15年以内に資本化と償却(外国研究による支出に用いることができる)を要求している
CARE法案に加えて，国会の新冠肺炎対策の一部として，2020年と2021年には税収条項を含む経済救済立法が公布された。アイルランド共和軍も2022年8月に法律に署名した。アイルランド共和軍は、上場企業の株式買い戻しに1%の消費税を課すことを含む新たな税金条項を導入した。消費税の1%は、一般的に上場企業(またはその一部の付属会社)が金銭や他の財産(会社自体の株式を除く)と引き換えに上場企業の株を買収するのに適用されるが、極めて最低限の例外がある。したがって、消費税は非伝統的な株の買い戻しのいくつかの取引に適用される可能性がある。税法、CARE法、アイルランド共和軍、そしてこのような追加立法によって提供される規制指導が継続されている。そのような指導は最終的にこのような法律が私たちの業務と財務状況に及ぼす影響を増加または減少させるかもしれない。また，各州が税法，CARE法案，アイルランド共和軍，その他の税法をどの程度遵守するかは不明である
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わが社の定款書類やデラウェア州法律の条項は、わが社の買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の取締役や経営陣のメンバーを交換または罷免しようとすることを阻止するかもしれません。
私たちが再記述した会社登録証明書および私たちの第二次改正および再記載された定款の条項は、株主が有利と思われる可能性のある会社の合併、買収、または他の支配権の変化を阻止、延期、または阻止する可能性があり、私たちの株主がその株式から割増取引を得る可能性があることを含む。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他にもこれらの条項には
| ● | 分類取締役会を設立し、毎年3種類の取締役のうちの1種類だけを選出する |
| ● | 取締役会の決議を経て、当社が許可した取締役数を変更することができる |
| ● | 株主が取締役会から取締役を除名することを制限する方法 |
| ● | 株主提案の事前通知要求を作成し、株主会議と取締役会の指名で行動することができる |
| ● | 株主に要求する行動は、正式に開催される株主総会で行われ、株主の書面同意の下での行動を禁止しなければならない |
| ● | 誰が株主総会を開催できるかを制限する |
| ● | 我々の取締役会が株主の承認を得ずに優先株を発行することを許可することは、潜在的な敵意の買収者の株式を希釈し、我々の取締役会の承認されていない買収を効果的に防止するための“毒丸”を制定するために使用される可能性がある |
| ● | 当社のすべての株主が、会社登録証明書又は定款の特定条項の修正又は廃止に投票する権利があることを要求する場合には、少なくとも3分の2の株主の承認を得る必要がある。 |
また、一部の株主が有益だと思う要約を受け取っても、これらの条項は適用されるだろう。また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、私たちが発行した議決権のある株を15%以上保有している人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併することを禁止しています。
私たちが再記述した会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所とアメリカ合衆国連邦地域裁判所が私たちの株主のために開始する可能性のあるいくつかのタイプの訴訟と訴訟の唯一かつ独占的なフォーラムを指定し、これは、私たちの株主が私たちまたは私たちの役員、高級管理者、従業員との紛争に対して有利な司法フォーラムを得る能力を制限し、私たちの株主がこのようなクレームを提出するコストを増加させるかもしれない。
私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所(または、デラウェア州裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州連邦地方裁判所)は、デラウェア州成文法または一般法の下で以下のタイプの訴訟または手続きの唯一かつ独占的な裁判所となることが規定されている
| ● | 私たちが提起した任意の派生訴訟や法的手続きを代表する |
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| ● | 当社または当社の株主に対する受託責任に違反すると主張する任意の取締役、上級管理者、従業員、または株主は、 |
| ● | “地方政府大裁判官条例”の任意の規定に基づいてクレームを提起することを主張するいかなる訴訟、または“地方政府大裁判官条例”がデラウェア州衡平裁判所に管轄権を与える任意の訴訟；または |
| ● | 当社の登録証明書または附例(それぞれの場合、それらは時々改正される可能性がある)の任意の規定または内部事務原則によって管轄される任意の主張の任意の訴訟によれば、。 |
これらの裁判所条項の選択は、取引法に規定されている義務または責任を執行するための訴訟には適用されない。また、証券法第22条は、連邦及び州裁判所にこのようなすべての証券法に対する訴訟を同時に管轄権を与えており、投資家は連邦証券法及びその下の規則及び法規の遵守を放棄することはできない。したがって、州裁判所と連邦裁判所はこのようなクレームを受理する管轄権を持っている。複数の司法管区でクレームを提訴せざるを得ないことや、異なる裁判所が不一致や逆の裁決を下す脅威などの考慮要因を回避するために、我々が書面で代替裁判所を選択することに書面で同意しない限り、アメリカ合衆国連邦地域裁判所は、証券法によって生じた任意のクレームを解決する唯一かつ独占的な裁判所であるべきである。デラウェア州裁判所は、このような選択の裁判所条項が事実上有効であることを決定しているが、株主は依然として専属裁判所条項が指定された場所以外の場所でクレームを出すことを求めることができる。このような状況では，我々が再記述した会社登録証明書の独占フォーラム条項の有効性と実行可能性を強く主張する予定である.これは、他の法ドメインでこのような訴訟を解決することに関連する多くの追加費用を必要とする可能性があり、これらの規定がこれらの他の法ドメインの裁判所によって実行されることを保証することはできない。
これらの排他的裁判所条項は、我々の株主が司法フォーラムでこのような株主が、私たちまたは私たちの取締役、上級管理者、または従業員と紛争する請求に有利であると考える能力を制限し、そのような株主がそのようなクレームを提出するコストを増加させる可能性があり、いずれも、私たちおよびその役員、上級管理者、および従業員に対するこのような訴訟を阻止することができる。もし裁判所が私たちが再記載した会社登録証明書に含まれる任意の独占裁判所条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域でこのような訴訟の解決に関連するさらなる重大な追加費用を発生する可能性があり、これらはすべて私たちの業務、財務状況、および経営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用
株式証券の未登録販売
ジリッド科学社との株式購入協定によると、2024年4月3日、私たちは1株0.76ドルの買い取り価格で485，250株の私たちの普通株を発行·売却し、1株0.7599ドルの予備金権証で合計3，882，450株の私たちの普通株を購入し、総購入価格は約330万だった。1部の予備資金株式承認証の行使価格は1株当たり0.0001ドルであり、直ちに行使することができ、すべての行使まで行使可能であり、ジ利徳はその予備資金承認株式証を行使できないことを前提としており、ジ利徳は行使後すぐに実益を持ってはならず、私たちが発行した普通株式数の19.9%を超えていないことが条件である。株式購入協定における吉利徳の陳述に部分的に基づいて、我々は、証券法第4(A)(2)条に基づいて、発行者がいかなる公開発行の取引にも触れない免除登録規定に基づいて、普通株式及び事前資金をもって株式証の株式を発行·売却する。
項目5.その他の情報
(a)
首席財務官を任命する
2024年8月3日、私たちの取締役会は、Christopher Frankenfieldを首席財務官、首席財務官に任命しました。フランケンフィールドさんが任命された後、我々の財務·会計上級副社長ケビン·ブレンナンはもはや我々の首席財務官を務めないが、引き続き我々の首席会計官を担当することになる。
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現在42歳のフランケンフィールド·さんは、2023年8月以来、最高経営責任者(CEO)を務め続ける。彼は2022年8月から2023年8月まで私たちの首席法律·行政官を務め、2021年3月から2022年8月まで私たちの総法律顧問を務めた。これまで、Frankenfieldさんは、2019年7月から2021年3月までの間、Blueprint Medicines Corporation(以下、Blueprint)で、2019年7月から2021年3月までの間、会社の法務副社長を務めてきました。Frankenfieldさんは、Blueprintの勤務中に、上場企業レポート、資本市場戦略、後続の株式発行、協力、パートナーシップ、および商業製品のサポートを含む一連の法的活動を担当します。Blueprintに参加する前に、Frankenfieldさんは、資本市場と戦略的取引、上場企業の報告、および企業統治のためのビジネスを中心としたWilmer Cutler Pickering Hale and Dorr LLPの上級アシスタントです。フランケンフィールドさんのキャリアは、プノンペンの会計士事務所のコンサルティング事業から始まります。彼はウィリアムとメアリーアカデミーで経済学学士号を取得し、バージニア大学法学部で法学博士号を取得した。
Frankenfieldさんの昇進については，2024年8月3日から改正·再雇用契約を締結し，Frankenfieldさんは515，000ドルの年功序列化基本給を取得し，彼の目標年次奨励給はその年制基本給の50%となる。また、フランケンフィールドさんは普通株式について52，000株を購入するオプションを取得しており、これらのオプションは付与日の1ヶ月発行日から4年月額分割払いで行使されますが、フランケンフィールドさんが適用される各帰属日にサービスを継続することを前提としています
Frankenfieldさんとの改正と再記述された雇用協定の全体的な記述は，この合意の全文を参照して保持されており，この合意のコピーは，添付ファイル10.2としてForm 10−Qの形態で本四半期報告書に添付され，参照されて本明細書に組み込まれている。
(c)
役員と上級社員の取引手配
本報告がカバーする四半期の間、私たちの一部の官僚は、取引法規則10 b 5-1(C)(1)(Ii)(D)(3)に記載されているように、“適格な売却から補充取引への合格”の資格を満たすことを目的としたルール10 b 5-1の取引スケジュールを締結した。これらの売却は、2024年1月1日に適用者に適用される制限株式単位またはRSUに適用され、その後、その人に時々付与される可能性のある任意のRSUに適用される(その条項に従って、帰属および決済に関連する源泉徴収義務によって株を抑留するRSUは除く)。これらの手配は、私たちの普通株が自動的に販売され、そうでなければ、RSUを保証する各決済日に適用予定義務を履行するために必要な金額を発行し、売却したお金は適用される予定義務を満たすために私たちに渡されます。これらのスケジュールによって売却される株式の数は、帰属条件が満たされる程度、決済時の私たちの普通株の市場価格、およびそのスケジュールによって制約される将来付与される可能性のある追加のRSUによって異なるので、現在のところ決定できない。これらの手配を締結した人員と
私たちの役員や上級社員は
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項目6.展示品
展示品索引
展示品 番号をつける | 説明する | |
3.1 | 登録者が再記載した登録証明書(2021年10月26日に証券取引委員会に提出された登録者が現在報告しているタブ8−K(文書番号001−40925)の添付ファイル3.1) | |
3.2 | 2回目の改訂·再改訂登録者規約(登録者が2023年4月3日に米国証券取引委員会に提出した8−K表現在報告書の添付ファイル3.1(書類番号001−40925)を参照) | |
10.1# | 非従業員取締役の報酬方針の修正および再定 （ 2024 年 5 月 14 日に証券取引委員会に提出された登録者のフォーム 10—Q （ ファイル番号 001 — 40925 ） に付属書 10.6 を参照して組み込む ） | |
10.2#* | 2024 年 8 月 3 日付の第 3 修正雇用契約、登録者とクリストファー · フランケンフィールドの間の契約 | |
31.1* | 2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年“証券取引法”第13 a-14(A)及び15 d-14(A)条に従って発行された最高経営責任者証明書 | |
31.2* | 2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年“証券取引法”第13 a-14(A)及び15 d-14(A)条による首席財務官の証明 | |
32.1+ | 米国法第18編第1350条によると、2002年のサバンズ·オキシリー法第906条に基づいて可決された最高経営責任者及び最高財務官の証明書 | |
101.INS* | XBRLインスタンス文書-インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話型データファイルには表示されない | |
101.Sch* | イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 | |
101.カール* | インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 | |
101.定義* | インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する | |
101.実験所* | XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する | |
101.前期* | インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント | |
104 | 表紙インタラクティブデータファイル （ 資料 101 に記載の適用可能な分類拡張情報を含む Inline XBRL 形式 ） |
* | 本局に提出します。 |
# | 契約または補償計画または手配を管理することを指す。 |
+ | 添付書類 32.1 として添付された証明書は、この四半期報告書に添付するためだけに提供されており、取引法第 18 条の目的のために「提出」されたものとみなされません。このような証明書は、登録者がそのような提出書類に参照によって具体的に組み込む場合を除き、 1933 年証券法 （ 改正 ） または取引法に基づく提出書類に参照によって組み込まれるとみなされません。 |
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カタログ表
署名
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
株式会社 XILIO サーラピューティクス | ||
日時 ： 2024 年 8 月 8 日 | 投稿者： | / s / ルネ · ルッソ |
ルネ · ルッソ、薬学博士。 | ||
社長と最高経営責任者 | ||
(首席行政主任) | ||
日時 ： 2024 年 8 月 8 日 | 投稿者： | / s / クリストファー · フランケンフィールド |
クリストファー·フランケンフィールド | ||
首席財務官兼首席運営官 | ||
(首席財務官) | ||
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