EX-99.1

別紙99.1

カバレッタ・バイオは2024年第2四半期の決算を発表し、事業最新情報を提供します

— 2024年8月5日の時点で、リセット全体で9人の患者が登録されています^™ 臨床的開発プログラム。6月のEULAR以来の4つで、現在22の米国の臨床施設が登録しています —

— 追加のリセットからの臨床データ-筋炎^™ とリセット-SLE^™ 試験と初期臨床データリセット-SSCから^™ とリセット-MG^™ 24年下半に予定されている試験 —

— リセットの最初の各患者からの初期臨床データと翻訳データ、筋炎と 2024年6月にEULARで発表されたリセットSLE試験—

— 非常に重いLN患者 6月下旬にCABA-201を投与された活動性の難治性疾患では、プロトコルで定められたグレード4のICANSの用量制限毒性作用が見られましたが、標準管理、つまり独立データに従って急速に解消されましたモニタリング委員会は、現在の線量で、遅滞なく、設計どおりに研究を進めることを推奨しました—

— 最近署名しました LonzaとCellaresの契約は、CABA-201の商業供給を効率的に拡大する準備をしながら、臨床供給の拡大をサポートするための製造戦略の次の段階への進めをサポートします—

— 2024年6月30日現在、現金、現金同等物、および短期投資は合計2億320万ドルで、支援が見込まれます 2026年上半期までの運営 —

フィラデルフィア、2024年8月8日 — 臨床段階のカバレッタ・バイオ株式会社（ナスダック：CABA）自己免疫疾患の患者さん向けに特別に設計された最初の根治的標的細胞療法の開発と発売に注力したバイオテクノロジー企業です。本日、2024年6月30日までの第2四半期の決算を発表しました。ビジネスアップデートを提供しました。

「最初の臨床結果が陽性であったことが示されて以来、登録者数が増加し、より多くの臨床施設が開設されています。 6月に開催されたEULAR 2024会議でCABA-201を投与された最初の2人の患者のトランスレーショナルデータ。CABA-201に関する追加の臨床データを共有できることを楽しみにしています今年の後半」と、カバレッタの最高経営責任者であるスティーブン・ニヒトバーガー万.D. は述べました。「さらに、私たちは最近、新しいCDMOを通じてCABA-201の製造戦略を進めました Lonzaとの契約、そしてCellaresとの既存の完全自動化製造コラボレーションを拡大することによって。また、最高技術責任者にサラ・ユアン博士を追加しました。サラは細胞療法の開発と商業に力を入れていますブルーバードバイオや2セブンティバイオでの立ち上げ経験もあり、彼女はAbecmaの規制当局の承認プロセスに尽力しました^™ そして他の2つの細胞治療薬。と第2四半期と最近の期間に達成された勢いとマイルストーンは、自己免疫疾患患者のための最初の根治的標的細胞療法を開発して発売するという私たちのビジョンを実現する準備が整っていると信じています。」

最近の業務上のハイライトと今後予定されているマイルストーン

自己免疫のためのキメラ抗原受容体T細胞（CARTA）戦略

CABA-201：完全ヒトCD19を含むキメラ抗原受容体で設計された自家改変T細胞 B細胞が発症および/または維持に寄与する幅広い自己免疫疾患の潜在的な治療法としてのバインダーと4-1Bb共刺激ドメイン病気の。

リウマチ学ポートフォリオ

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筋炎（特発性炎症性ミオパチー、IIM）

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2024年6月、カバレッタは免疫介在療法の最初の患者に関する陽性の初期臨床データを報告しました 3か月のフォローアップを伴うフェーズ1/2リセット-筋炎試験の壊死性ミオパシー（IMNM）コホート。データは、EULAR 2024コングレスのサテライトシンポジウムで発表されました。

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RESET-Myositis試験への患者の登録は継続中で、この試験のその他の臨床データは 2024年の後半に予定されています。

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全身性エリテマトーデス（SLE）

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2024年6月、カバレッタは、1か月のフォローアップを伴う第1/2相Reset-SLE試験のSLE非腎コホートの最初の患者について、陽性の初期臨床データを報告しました。データは、のサテライトシンポジウムで発表されました 2024年の定例議会。

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2024年6月下旬、非常に活発で難治性のループス腎炎（LN）患者にCABA-201が投与されましたその後、プロトコルで定められたグレード4の免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）の用量制限毒性を経験しました。ICANSは標準管理に従って迅速に解決しました。データレビューの後、独立データモニタリング委員会は、現在の用量で遅滞なく研究を進めることを推奨しました。同社は、発熱や神経疾患のモニタリングの強化など、患者の安全性を高めるためのプロトコルの変更を提案し、実施しています。ゲオルグ・シェット博士が主導したCD19-CAR t研究の拠点であるエアランゲン大学を含む多くの学術現場での実践に沿って、すべての患者に発作予防とともに症状を示します。先月、当社は、ReSet臨床試験プログラム内のすべてのアクティブな臨床施設に、イベントの詳細とプロトコル変更案を伝えました。

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Reset-SLE試験の両方のコホートへの患者の登録が進行中であり、この試験で得られた追加の臨床データは、2024年の後半に発表される予定です。

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全身性硬化症（SSc）

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フェーズ 1/2 リセット-SSCへの患者の登録^™ 試用版はこの試験の継続的かつ初期の臨床データは、2024年の後半に発表される予定です。

神経学ポートフォリオ

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全身性重症筋無力症（GMg）

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フェーズ1/2リセット-MGへの患者登録^™ 試験は現在進行中で、試験の初期臨床データは2024年の後半に発表される予定です。

皮膚科ポートフォリオ

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尋常性天疱瘡（PV）

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カバレッタは、現在活動中の臨床施設と協力して PV をリセット^™ フェーズ1のデカルテス内のサブスタディ^™ 議定書修正案の提出後の裁判。Reset-PVサブスタディでは、CABA-201を併用しない単剤療法として評価します粘膜PV（mPV）と粘膜皮膚PV（mCPV）の患者のプレコンディショニング。

外部の科学プレゼンテーションと出版物

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2024年5月、前臨床特性評価に関するカバレッタの原稿「治療抵抗性自己免疫疾患に対する完全ヒト4-1Bb発現抗CD19 cART療法の前臨床的特異性と活性」というタイトルのCABA-201はに公開されました 分子療法法 と臨床開発。前臨床データは、自己免疫患者の臨床開発のためのCABA-201の評価を裏付けています病気であり、CABA-201の治験新薬申請に含まれていました。

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2024年6月、カバレッタは、EULAR欧州リウマチ学会議2024年の業界シンポジウムセッション「免疫リセット：CARの可能性」というタイトルのリセット筋炎試験とRESET-SLE試験で、CABA-201を投与された最初の2人の患者それぞれから得られた肯定的な初期臨床データを発表しました。オーストリアのウィーンでの「自己免疫疾患患者の治療を変革するための細胞療法」。初期の臨床データは次のことを示しました：

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CABA-201は一般的に耐容性が高く、重篤な有害事象はありませんでしたフォローアップ期間中、どちらかの患者について報告されました。

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CABA-201は、CAR t細胞増殖の予想されるプロファイルを示し、注入後15日目までに、両方の患者でB細胞の完全な枯渇を伴う収縮が観察されました。

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両患者の特定の疾患測定値の改善は、両者の学業経験と一致しています同様の4-1Bb CD19-CAR tは、CABA-201の潜在的な新たな臨床的利点を示唆しています。

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8週目に観察された最初のImNM患者における未熟でナイーブなB細胞の再増殖は、可能性と一致しています免疫システムのリセット。

キメラ自己抗体受容体 T (CAART) 細胞戦略

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DSG3-CAART：カバレッタはデスモグレイン3キメラ自己抗体受容体t（DSG3-CAART）細胞を次のように評価しています MPv患者の潜在的な治療法。DesCaartes試験では、患者さんが参加した複合コホートからの臨床データとトランスレーショナルデータを評価した後、もはやDSG3-CAARTを患者に投与していません DSG3-CAART注入の前にiVIg、シクロホスファミド、フルダラビンで前処理しました。

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Musk-Caart：カバレッタは筋肉特異的キナーゼ（mUSK）キメラ自己抗体受容体Tを評価していますムスク関連重症筋無力症（Musk MG）患者の潜在的な治療法としての（Musk-CAART）細胞。初期の臨床データとDSG3-CaART試験のデータのレビューに基づいて、MusCaArtesは^™ 現在、試験ではA2コホートの患者に投与しています。患者さんは前処理なしでMusk-CAARTで治療されます。

製造リーダーシップと戦略の最新情報

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2024年6月、サラ・ユアン博士が最高技術責任者として入社しました。ユアン博士は20種類以上持っていますライフサイエンス業界でプロセス開発と製造戦略のリーダーシップを長年務め、最近ではEliの完全子会社であるSigilon Therapeutics, Inc. で最高技術執行責任者を務めました。リリー&カンパニーそれ以前は、ユアン博士はブルーバードバイオと2セブンティーバイオでプロセスおよび分析開発担当副社長を務め、Abecmaの規制承認プロセスに尽力しました。^™ そしてさらに2つの細胞治療薬。ユアン博士は、カバレッタの科学技術担当プレジデントであるグウェンドリン・バインダー博士の直属で、プロセスと分析を担当しています。 CMCの品質管理のサポートに加えて、開発、製造戦略、サプライチェーン運営。

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2024年7月、カバレッタは受託開発の大手であるロンザと新しい製造契約を締結しました。製造組織（CDMO）。契約条件に基づき、CABA-201の製造プロセスの技術移転は、次のことができるようになることを見越して、カバレッタからロンザに行われる予定です CABA-201を評価するカバレッタの現在および計画中の臨床試験（潜在的な後期臨床試験や商業試験を含む）をサポートするための適正製造基準（GMP）製品を提供しています CABA-201の準備活動です。

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2024年8月、カバレッタは最初の統合型企業であるセラレスとの当初の2023年11月のパートナーシップを拡大しました。最初の概念実証が成功した後、臨床および産業規模の細胞療法の製造を専門とする開発製造組織（IDMO）セルシャトルを使用してCABA-201を製造するための技術移転プロセス^™。パートナーシップの拡大は、法人化の可能性を広げます CABA-201臨床プログラムにおけるセラーレスの製造プラットフォーム。

2024年第2四半期財務結果

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2024年6月30日までの3か月間の研究開発費は2,340万ドルでしたが、これと比較すると 2023年の同時期には1,180万ドルになりました。

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2024年6月30日までの3か月間の一般管理費は690万ドルでした。 2023年の同時期の410万ドルと比較しました。

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2024年6月30日現在、カバレッタの現金、現金同等物、および短期投資額は2億320万ドルです。 2023年12月31日現在の2億4,120万ドルと比較してください。

当社は、現金、現金同等物、および短期資産を期待しています 2024年6月30日現在の投資により、2026年上半期までの事業計画の資金を調達できるようになります。

についてカバ-201

CABA-201は深く一時的に枯渇するように設計されています 1回限りの注入後のCD19陽性細胞。これにより、自己免疫疾患の患者さんに「免疫系のリセット」が可能になり、慢性治療をしなくても持続的な寛解が得られる可能性があります。カバレッタは、筋炎（特発性炎症性ミオパシー、またはIIM）、全身性狼瘡など、5つの疾患に特化した企業が後援するIND内の複数の自己免疫疾患におけるCABA-201を評価していますエリテマトーデス（SLE）、全身性硬化症（SSc）、全身性重症筋無力症（gMg）、および尋常性天疱瘡（PV）。CABA-201を評価するためのサブスタディプレコンディショニング)。

カバレッタ・バイオについて

Cabaletta Bio（ナスダック：CABA）は、臨床段階のバイオテクノロジー企業で、次のような機能を持つ人工T細胞療法の発見と開発に焦点を当てています自己免疫疾患の患者さんに、深くて耐久性のある、おそらく根治的な治療法を提供する可能性があります。ザ・キャバ^™ プラットフォームには、CARTA（キメラ抗原受容体）という2つの戦略があります。自己免疫用のT細胞（戦略）、4-1BBを含む完全人体のCABA-201を使用リセットで評価されている主要製品候補はCD19-CAR Tです^™ 筋炎、全身性狼瘡の（自己寛容の回復）臨床試験エリテマトーデス、全身性硬化症、全身性重症筋無力症、そしてリセットPV^™ 内のサブスタディデカルテス^™ CAART（キメラ自己抗体受容体T細胞）戦略とともに、DSG3-CAARTを含む複数の臨床段階の候補を対象とした、尋常性天疱瘡の臨床試験です粘膜の尋常性天疱瘡とマスク関連重症筋無力症のためのMusk-CAART。拡大するCABA^™ プラットフォームは、深くて耐久性のある、治癒の可能性のある治療法を開発するために設計されていますさまざまな自己免疫疾患の患者さんへの対応。カバレッタ・バイオの本社と研究所はペンシルバニア州フィラデルフィアにあります。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには改正された1995年の民間証券訴訟改革法の意味におけるCabaletta Bioの「将来の見通しに関する記述」には、カバレッタの成長能力に関する明示的または黙示的な記述が含まれますが、これらに限定されません自己免疫パイプライン、カバレッタ全体の事業計画と目標、自己免疫疾患患者のための最初の根治的標的細胞療法を開始するというカバレッタのビジョンの実現能力、カバレッタの能力現在または将来の適応症における薬剤候補の研究とさらなる開発と商品化を成功裏に完了すること、臨床試験と臨床試験の対象となる患者数の不確実性、時期と結果カバレッタの臨床試験、および臨床試験を実施し完了する能力、臨床結果がCABA-201の安全性と活動プロファイルを裏付けることへの期待、声明治験の修正や予防措置、継続的な試験運営への期待について、規制当局への提出時期や規制当局とのやりとり（規制当局による審査を含む）に関する声明カバレッタの進行中の臨床試験からの安全性情報、カバレッタの定着率と認知能力、およびファスト・トラック指定によって与えられる意図されたインセンティブに対する期待値複数の自己免疫疾患の治療のためのCABA-201。CABA-201の潜在的な成功と治療効果に対するカバレッタの期待には、以下が含まれます CABA-201は、自己免疫疾患患者の慢性治療なしで持続的な寛解の可能性を秘めた「免疫系リセット」を可能にする可能性があるという同社の信念。当社の進歩は SLE、筋炎、SSc、gMGの患者を対象としたCABA-201の個別の第1/2相臨床試験と、リセットPVの進行進行中の太陽光発電のDesCaartes試験におけるサブスタディ（ステータス、安全性データなどに関する最新情報や、関連データの読み出しの予定時期など）、カバレッタの加速能力そのパイプライン、患者にとって有意義な治療法を開発し、その研究とトランスレーショナルな洞察、拡大する製造パートナーシップを活用しています。Cabalettaは、臨床の拡大を可能にする製造戦略を実行する能力 CABA-201の供給と商業供給の効率的な拡大、カバレッタはCABA-201で治療された筋炎とSLEの患者向けの追加の臨床データの読み出しを計画しています。カバレッタがCABA-201またはそれ以外の方法で治療されたSScとgMGの患者を対象に計画している初期臨床データの読み出し、カバレッタの増加能力急速に拡大している臨床ネットワークからのReSet臨床プログラムへの登録。カバレッタが計画しているデスカルテの評価^™ とマスカアルテス^™ 試験、将来の資本の使用、費用、その他の財務結果、2026年前半までの事業資金を調達する能力、およびメンバーの期待される貢献カバレッタの幹部から会社の運営と進捗状況について説明しています。

このプレスリリースの将来の見通しに関する記述はすべて、経営陣の現在の期待に基づいており、将来の出来事に対する信条は、多くのリスクや不確実性の影響を受けやすく、実際の結果が、そのような将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。これらのリスクと不確実性以下が含まれますが、これらに限定されません：規制当局への提出および許可の可能性に関連するリスク、生物学的活性または持続性の兆候が長期的な結果をもたらさない可能性があるリスク、カバレッタの十分な証拠を示す能力 CABA-201の前臨床研究と臨床試験における安全性、有効性、耐容性。学術出版物で採用されている同様の設計のコンストラクトで観察された結果のリスク、投与計画によるものも含めて、CABA-201で達成しようとしている結果を示すものではありません。試験デザインやアプローチの変更が意図した効果をもたらさず、試験デザインをさらに変更する必要があるかもしれません、臨床試験施設の活性化、一般的な登録の遅れ、または予想よりも低い登録率に関連するリスク、臨床試験結果の評価に関連する遅延、関連するリスク臨床研究中に観察された予想外の安全性または有効性のデータ、不安定な市場や経済状況、公衆衛生上の危機に関連するリスク、オーファンドラッグによって与えられる意図されたインセンティブを維持し認識するカバレッタの能力製品候補の指定とファストトラック指定またはその他の指定（該当する場合）、カバレッタが知的財産としての地位を保護および維持する能力に関するリスク、育成と維持に関連するリスク Cabalettaの協力パートナーや製造パートナーとの良好な関係を築いています。これには、最近の法律、研究の開始と実施に関する不確実性、および製品のその他の開発要件を考慮したものも含まれます。候補、Cabalettaの製品候補の1つまたは複数が成功裏に開発および/または商品化されないリスク、および前臨床試験または臨床研究の初期または中間結果が成功しないリスク将来の研究に関連して、将来の結果を予測します。これらおよびその他のリスクと不確実性、およびその他の重要な要因についての議論のため。これらの要因のいずれかにより、Cabalettaの実際の業績が、以下に含まれるものと異なる場合があります将来の見通しに関する記述については、Cabalettaの最新の年次報告書のForm 10-kの「リスク要因」というタイトルのセクションと、潜在的なリスク、不確実性、その他についての説明を参照してください。 Cabalettaが証券取引委員会に提出したその他の書類の重要な要素。このプレスリリースのすべての情報はリリース日現在のものであり、カバレッタは以下で要求されない限り、この情報を更新する義務を負いません法律。

カバレッタバイオ株式会社

選択した財務データ

（未監査、千単位、株式数および1株あたりのデータを除く）

運用明細書


	3 か月が終了6月30日						6 か月間終了6月30日
	2024			2023			2024			2023
	未監査						未監査
営業経費:
研究開発	$	23,427		$	11,797		$	45,381		$	24,232
一般と管理		6,852			4,093			12,929			8,614

営業費用の合計		30,279			15,890			58,310			32,846

事業による損失		(30,279)	)		(15,890さん)	)		(58,310)	)		(32,846)	)
その他の収入:
利息収入		2,677			1,403			5,661			2,505

純損失		(27,602)	)		(14,487	)		(52,649)	)		(30,341	)

議決権のある普通株式と議決権のない普通株式の1株当たりの純損失、ベーシックで希釈されています	$	(0.56	)	$	(0.37)	)	$	(1.07	)	$	(0.81	)

選択した貸借対照表データ


	6月30日2024		12月31日2023
	(未監査)
現金、現金同等物および投資	$	203,225	$	241,249
総資産		217,418		253,650です
負債総額		17,899		17,452
株主資本の総額		199,519		236,198

連絡先:

アヌップ・マルダ

最高財務責任者

investors@cabalettabio.com

ウィリアム・グラミグ

プレシジョン AQ

william.gramig@precisionaq.com