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米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

フォーム10-Q

(マークワン)

四半期終了時 2024年6月30日に

または

からへの移行期間中

コミッションファイル番号: 001-40886

コグニション・セラピューティクス株式会社

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

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(412) 481-2210

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

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同法第12条 (b) に従って登録された証券：

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登録者が（1）1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出が義務付けられているすべての報告を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルを提出する必要があったほど短い期間）に、規則S-Tの規則405（この章の§232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。

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新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。 ☐

登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）であるかどうかをチェックマークで示してください。はい☐いいえ ☒

2024年8月5日の時点で、 40,132,961 登録者の発行済みおよび発行済み普通株式。

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将来の見通しに関する記述に関する注意事項

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このフォーム10-Qの四半期報告書、または四半期報告書には、当社の事業、事業運営および財務実績、ならびに当社の事業運営と財務実績に対する計画、目標、期待に関する将来の見通しに関する記述が含まれています。この四半期報告書に含まれる歴史的または現在の事実の記述以外のすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。場合によっては、「目的」、「予測」、「仮定する」、「信じる」、「熟考する」、「続ける」、「できる」、「設計」、「期限」、「見積もり」、「期限」、「期限」、「期限」、「期限」、「目的」、「計画」、「位置付け」、「可能性」などの用語で将来の見通しに関する記述を識別できます。予測する」、「求める」、「すべき」、「ターゲット」、「意志」、「するだろう」、および将来の出来事や将来の傾向を予測または示すその他の類似の表現、またはこれらの用語や他の類似の用語の否定的表現。さらに、「私たちが信じている」という記述または類似の記述には、関連するテーマに関する私たちの信念や意見が反映されています。すべての将来の見通しに関する記述はリスクと不確実性の影響を受けやすく、実際の結果がこれらの将来の見通しに関する記述で表現されている、または暗示されているものと大きく異なる可能性があるため、そのような記述に過度に依存しないでください。次のような記述が含まれますが、これらに限定されません。

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2023年12月31日に終了した年度の年次報告書の「リスク要因」のセクションを参照して、実際の業績が将来の見通しに関する記述で表明または暗示されているものと大きく異なる原因となる重要な要因について説明してください。これらの要因により、フォーム10-Qのこの四半期報告書の将来の見通しに関する記述が正確であることを保証することはできません。さらに、私たちの将来の見通しに関する記述が不正確であることが判明した場合、その不正確さは重大なものになる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述には重大な不確実性があるため、これらの記述を、指定された期間内に、またはまったく達成することを、私たちまたは他の人物による表明または保証と見なすべきではありません。法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、その他の結果であるかどうかにかかわらず、将来の見通しに関する記述を公に更新する義務は負いません。

フォーム10-Qのこの四半期報告書、およびフォーム10-Qのこの四半期報告書で参照し、フォーム10-Qのこの四半期報告書の別紙として提出した文書を、実際の将来の業績が予想とは大きく異なる可能性があることを理解しておいてください。私たちはすべての将来の見通しに関する記述をこれらの注意事項の対象とします。この四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述は、改正された証券取引法（「証券法」）のセクション27Aおよび改正された1934年の証券取引法（「取引法」）のセクション21Eに含まれる将来の見通しに関する記述のセーフハーバー条項の対象となることを意図しています。

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パート I — 財務情報

項目1.財務諸表

コグニション・セラピューティクス株式会社と子会社

連結貸借対照表

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

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添付の注記は、これらの連結財務諸表の不可欠な部分です。

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コグニション・セラピューティクス株式会社と子会社

連結営業報告書および包括損失

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

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添付の注記は、これらの連結財務諸表の不可欠な部分です。

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コグニション・セラピューティクス株式会社と子会社

連結株主資本計算書

(未監査)

(千単位、株式金額を除く)

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コグニション・セラピューティクス株式会社と子会社

連結株主資本計算書（続き）

(未監査)

(千単位、株式金額を除く)

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添付の注記は、これらの連結財務諸表の不可欠な部分です。

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コグニション・セラピューティクス株式会社と子会社

連結キャッシュフロー計算書

(未監査)

(千単位)

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添付の注記は、これらの連結財務諸表の不可欠な部分です。

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コグニション・セラピューティクス社とその子会社

連結財務諸表に関する注記

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

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項目2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析

当社の財務状況と経営成績に関する以下の説明と分析は、この四半期報告書、2023年12月31日、2022年12月31日に終了した年度の監査済み財務諸表とその注記、および3月26日に証券取引委員会（「SEC」）に提出された年次報告書に含まれる関連する経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析と併せてお読みください。2024です。過去の情報に加えて、この議論と分析には、リスク、不確実性、仮定、および実際の結果が将来の見通しに関する記述で作成、予測、または暗示されているものと大きく異なる原因となる可能性のあるその他の要因を含む将来の見通しに関する記述が含まれています。実際の結果は、以下で説明するものとは大きく異なる場合があります。このような違いを引き起こしたり寄与したりする可能性のある要因については、年次報告書のパートI、項目1Aに含まれている「将来の見通しに関する記述に関する特記事項」と「リスク要因」を参照してください。

[概要]

私たちは、加齢に伴う変性疾患や中枢神経系（「CNS」）と網膜の障害を対象とした革新的な小分子治療薬の発見と開発に従事する臨床段階のバイオ医薬品企業です。これらの疾患に対して現在利用できる治療法は限られており、アルツハイマー病（「AD」）の治療法はほとんどなく、乾性加齢性黄斑変性症（「dAMD」）に続発する地理的萎縮（「GA」）の治療法は2つ承認されており、レビー小体を伴う認知症の治療法は承認されていません。私たちの目標は、神経シナプスを含む複数の細胞タイプによって発現され、中枢神経系や網膜の特定の加齢性変性疾患に一般的に伴う細胞損傷の主要な調節因子として作用するσ-2（シグマ-2）受容体（「S2R」）に関する当社の専門知識を最初に活用して、これらの変性疾患を持つ参加者の疾患改善治療法を開発することです。データによると、CT1812はS2R複合体を標的とすることでアミロイドベータオリゴマーの結合と毒性に拮抗し、変性疾患の治療のための臨床開発における他の現在のアプローチとは機能的に異なるメカニズムを示しています。臨床結果はこの仮説を裏付けており、私たちの臨床試験の結果は、CT1812とS2Rの結合によるシナプスからのオリゴマーの移動がシナプス機能の改善をもたらすという証拠を提供しています。

SNAPの研究では、その結果が2023年5月にトランスレーショナルニューロディスジェネレーション誌に掲載され、CT1812を1回経口投与すると、AD患者のシナプスからAβオリゴマーが急速に移動することが示されました。SEQUELの研究では、CT1812による4週間の治療により、定量的脳波（「qEEG」）で測定したシナプス活動と脳領域の接続性が改善されたことが一番の結果で示されました。盲検および非盲検臨床試験では、何人かの参加者が無症状で可逆的に血清肝臓の化学的性質の上昇を経験したため、すべての臨床試験全体でモニタリングの調和を図り、必要に応じて頻度を増やしました。

2024年7月、私たちは第2相SHINE試験の結果を報告しました。この試験では、ADAS-CoG 11、ADAS-CoG 13、認知複合体、ミニメンタルステート検査スコアを含むすべての認知測定において、CT1812（100mgと300mgを併用）で治療した参加者の認知機能の改善がプラセボと比較して一貫した傾向を示しました。さらに、機能的対策（ADCS-ADLとADCS-CGIC）に改善の兆しが見られました。

SHINEは、軽度から中等度（MMSE 18-26）のアルツハイマー病の成人153人を登録し、CT1812（100mgまたは300mg）またはプラセボを1日2回の経口投与のいずれかに均等に（1:1:1）ランダム化しました。研究の中間点である98日目にADAS-Cog11とMMSEで0.05未満のP値が観察されました。研究の過程で、プラセボ群の参加者は、182日目にADAS-CoG 11で測定したところ、約2.70ポイント悪化しました。対照的に、CT1812治療を受けた参加者は平均1.66ポイント減少し、CT1812を支持した人の減少は 39% 鈍化しました。プールされたCT1812アームの98日目のMMSEスコアでも同様の結果が見られました。探索的な機能測定（ADCS-ADLとCGIC）については、6か月の時点でCT1812に有利な利点の兆候が見られました。SHINE試験では、CT1812は、100mgと300mgの併用投与群で、順序付けられた最初の副次有効性エンドポイントでプラセボと比較して統計的有意性を達成しませんでした。SHINE試験は主要な目的を達成し、以前の臨床経験と同様、良好な安全性と耐容性を示しました。何らかの有害事象を経験した参加者の割合は、プールCT1812治療群（76.5％）とプラセボ群（78％）で同様でした。有害事象の大部分は軽度または中等度でした。プラセボ群では、参加者の10％が重篤な有害事象（「SAE」）を経験しましたが、CT1812を併用した治療群では約5％でした。CT1812治療を受けた参加者のうち、2人が100mg群で口内炎、慢性便秘、股関節骨折などの治療により出現したSAEを経験しました。

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（すべて治療とは無関係とみなされる）と、300mg群で治療により出現したSAE3人（血尿、腹痛、感染症（すべて治療とは関係ないとみなされる）と再発性失神前（治療に関連するとみなされる）を含みます。300mgの用量では、9人の参加者が治療時に発生する肝酵素検査（「LFT」）の増加（3xULN以上）を経験しましたが、重篤な肝障害の証拠なしに薬物を中止すると治まりました。100mgの用量ではLfTの上昇は見られませんでした。

レビー小体（DLb）を伴う軽度から中等度の認知症のCT1812の第2相COG1201（SHIMMER）試験に130人の患者を登録しました。この試験のデザインは、3つの用量群、2つの積極的な治療コホート、およびプラセボ群を含む6か月の二重盲検ランダム化試験です。試験の臨床エンドポイントには、安全性と身体活動の測定、認知評価、試験開始時に記録されたベースラインの測定値と比較したPKと薬力学的バイオマーカー分析が含まれます。さらに、脳脊髄液を採取して、α-シヌクレインの含有量とタンパク質発現の差異パターンが確立されているかを分析します。この研究は、有効性エンドポイントにおける重要性を示すためのものではありません。SHIMMERトライアルのトップラインの結果は、2024年末までに報告される予定です。

2007年の創業以来、私たちは多額の営業損失を被り、主要な製品候補であるCT1812の開発、知的財産ポートフォリオの構築、資金調達、およびこれらの事業を支援する経営陣と技術スタッフの採用に時間とリソースの大部分を費やしてきました。2024年6月30日現在、当社の累積赤字は1億5,740万ドルでした。2024年6月30日までの3か月と6か月でそれぞれ700万ドルと1,620万ドルの純損失が発生し、2023年6月30日までの3か月と6か月でそれぞれ470万ドルと1,090万ドルの純損失が発生しました。

現在までに、私たちは主に、国立衛生研究所（「NIH」）の一部門である国立老化研究所（「NIA」）から授与された助成金からの収入、および2021年10月に完了した新規株式公開（「IPO」）からの収入、その後の公募による収入、ATM（以下に定義）を通じた普通株式の売却、当社の売却転換約束手形、転換優先株、将来の株式に関する簡易契約（「SAFE」）、ストックオプション行使など。創業以来、主にNIAから臨床試験の資金を調達するために累積で約1億7,100万ドルの助成金を受け取っています。また、持分証券、転換社債、SAFE、ストックオプション行動、IPOおよびその後の公募、ATm、リンカーンパークとのエクイティラインファイナンスの売却により、約1億2,590万ドルの純収入を調達しました。2024年6月30日現在、当社の現金および現金同等物は2,850万ドルでした。現在までに、累積助成金のうち5,730万ドルがまだ利用可能です。

2022年12月23日、私たちはカンター・フィッツジェラルド＆カンパニーおよびB. Riley Securities, Inc.（以下「販売代理店」）と売買契約を締結しました。これにより、当社は「市場で」提供するサービス（「ATM」）として、最大4,000万ドルの普通株式を随時提供、発行、売却することを規定しています。2024年6月30日までの6か月間に、AtMの下で191,273株の普通株式を売却し、総収入は約40万ドルでした。2024年6月30日現在、約3,430万ドルの普通株式がATmで売りに出されています。

2023年3月10日、私たちはリンカーン・パーク・キャピタル・ファンド合同会社（「リンカーン・パーク」）とエクイティ・ライン・ファイナンスのための購入契約（「リンカーン・パーク購入契約」）を締結しました。リンカーンパーク購入契約では、そこに定められた条件に従い、2023年3月10日から36か月間、独自の裁量で最大3,500万ドルの普通株式を購入するようリンカーンパークに指示する権利がありますが、義務はないと規定しています。リンカーンパーク購入契約に基づいて発行された普通株式の転売を対象とする登録届出書の補足事項をフォームS-3（ファイル番号333-268992）に提出しました。2024年6月30日までの6か月間、リンカーンパークに普通株式を売却しませんでした。2024年6月30日の時点で、リンカーンパーク購入契約に従って3,480万ドルを引き出すことができました。

2024年3月14日、私たちは追加公募を完了しました。これに従い、1株あたり1.75ドルの公募価格で6,571,428株の普通株式を発行し、売却しました。2024年3月28日、引受会社はオプションを行使して、当社の普通株式985,714株を1株あたり1.75ドルの公募価格で購入しました。その後の公募に関連して、引受割引や手数料、その他の募集関連費用を差し引いた後、約1,190万ドルの純収入を受け取りました。

現在および将来の製品候補を、前臨床および臨床開発、医薬品の製造を通じて進めるにつれて、当面の間、大幅に増加する費用と純損失が発生すると予想しています

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と医薬品の供給、現在および将来の製品候補について規制当局の承認を求め、知的財産ポートフォリオの維持と拡大、研究開発および事業担当者の追加雇用、上場企業としての運営を行います。臨床開発が無事に完了し、製品候補の規制当局の承認を得ない限り、製品販売から収益を上げることはありません。さらに、製品候補の規制当局の承認を得て、第三者の商品化パートナーシップを締結しない場合、製品の販売、マーケティング、製造、流通活動をサポートする商品化能力の開発に関連して多額の費用が発生することが予想されます。

その結果、当社の継続的な事業を支援し、成長戦略を追求するためには、多額の追加資金が必要になります。製品の販売から大きな収益が得られるまで、もしあれば、公開株式またはプライベートエクイティの提供、債務融資、または潜在的なコラボレーション契約や戦略的提携、ライセンス、第三者との同様の取り決めなど、その他の資金源を組み合わせて事業資金を調達することを期待しています。可能な範囲で、追加のNIA助成金を含む、希薄化を伴わない研究貢献、または助成金を引き続き追求していく予定です。ただし、追加のNIA助成金を受け取れない場合や、許容できる条件で必要な場合に、追加の資金を調達したり、そのような他の契約や取り決めを締結できなかったり、まったくできなかったりする場合があります。必要に応じて、追加のNIA助成金の取得、資金調達、またはそのような契約の締結を怠ると、当社の事業、経営成績、および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

製品開発には数多くのリスクと不確実性があるため、経費が増加するタイミングや金額、または収益性を達成できるかどうか、正確に予測することはできません。たとえ収益性を達成したとしても、四半期または年次ベースでは収益性を維持または向上させることができない場合があります。収益を上げられない、または継続的に収益性を維持できない場合、資金調達、研究開発活動の維持、事業拡大、計画レベルでの事業継続ができず、その結果、事業の大幅な削減または終了を余儀なくされる可能性があります。

私たちは製造施設を所有または運営していません。前臨床研究や臨床試験のためのCT1812の製造や、CT1812が市販承認を得た場合の商業的製造については、第三者に依存しており、今後も信頼し続けると予想しています。また、市販の承認が得られれば、CT1812の製造、包装、ラベル付け、保管、配布を第三者に任せており、今後も依存していく予定です。この戦略により、自社の製造施設、設備、人員に投資する必要がなくなり、より効率的なインフラを維持できると同時に、CT1812の開発に専門知識とリソースを集中させることができると考えています。

新型コロナウイルスが当社のビジネスに与える影響

私たちの事業は、COVID-19パンデミックやその他の国民健康問題の影響によって悪影響を受けており、また影響を受ける可能性があります。たとえば、現在進行中および/または計画中の臨床試験は、臨床試験施設またはFDAおよび同等の外国の規制当局の業務の中断または遅延の影響を受ける可能性があります。さらに、FDAが発行したガイダンスに従い、参加者のモニタリングと安全を確保し、パンデミック時の試験の完全性に対するリスクを最小限に抑えるために、試験の運営に一定の調整を加えました。今後さらに調整が必要になる可能性があります。

COVID-19パンデミックによってもたらされる潜在的なさらなる経済的影響を評価または予測することは難しいかもしれませんが、世界の金融市場が著しく混乱し、資本へのアクセス能力が低下し、将来的には流動性と財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。その結果、将来の普通株式の売却による資金調達が困難になったり、そのような売却が不利な条件になったりする可能性があります。

当社の経営成績の構成要素

営業経費

研究開発費用

研究開発費は主に、創薬活動や製品候補の開発など、研究活動にかかる直接的および間接的な費用で構成されています。直接費用には以下が含まれます

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研究室の材料と備品、受託研究と製造、臨床試験費用、コンサルティング料、および研究開発プログラムを維持するために発生するその他の費用。間接費には、研究開発活動に従事する従業員の給与、関連福利厚生、および研究開発活動に従事する従業員の株式ベースの報酬費用、施設費、および家賃と減価償却費の直接および配分費用、および研究室の消耗品からなるその他の費用からなる人件費が含まれます。

研究開発費は発生に応じて支出します。研究開発に長期的に使用される予定の商品やサービスの返金不可の前払い金は、商品の引き渡しまたは関連サービスの実施時に資産計上され、計上されます。研究開発に使用される技術を取得するためのライセンス料やその他の費用で、まだ規制当局の承認を受けておらず、将来別の用途が見込まれないものは、発生した時点で費用として計上されます。直接費用は、プログラムの段階、臨床または前臨床ごとに追跡しています。ただし、間接費は複数のプログラムに分散され、個別に分類されないため、プログラムごとに間接費を追跡していません。

製品候補の開発を完了し、規制当局の承認を得るために必要な取り組みの性質、時期、および推定費用を合理的に判断することはできません。開発の後期段階にある製品候補は、通常、初期段階の製品候補よりも開発コストが高くなります。製品候補の開発に関連する研究開発活動への投資を継続するにつれて、製品候補が開発の後期段階に進むにつれて、大規模な臨床試験を実施し始めるにつれて、臨床試験を成功裏に完了した製品候補の規制当局の承認を求めているため、製品パイプラインを拡大し、知的財産ポートフォリオを維持、拡大、保護、実施するにつれて、研究開発費は近い将来大幅に増加すると予想しています。私たちが被るように私たちの研究開発活動を支援するために追加の人材を雇用することに関連する費用。

一般管理費

一般管理費は主に、従業員の給与、関連福利厚生、役員、財務、経理、その他の管理職における従業員の株式報酬費用など、人件費関連費用で構成されています。一般管理費には、訴訟費用、保険費用、会計、監査、税務関連費用、コンサルティング料、施設費、研究開発費には含まれていないその他の費用などの第三者費用も含まれます。私たちは、発生した一般管理費を負担します。

その他の収入 (費用)

補助金収入

助成金収入は、政府機関から授与される助成金のうち、条件付き費用償還助成金であり、許容費用が発生して支払いを受ける権利が実現されると助成金収入として認識されます。授与される助成金は、特定の研究または臨床試験のための合意された直接的および間接的な費用に関するものです。これには、人件費およびコンサルティング費用、委託研究機関（「CRO」）、助成金に関与する研究機関および/またはコンソーシアムに支払われる費用、施設および管理費が含まれる場合があります。これらの助成金は、費用に固定料金を加えたもので、対象となる直接費用および間接費用を、特定の各助成金の最大額を上限として、時間の経過とともに払い戻されます。助成金の授与、特定の政府規制、NIHの補足方針と手続きマニュアルで許容される費用のみが償還の対象となります。払い戻しは政府機関による定期的な監査の対象となります。2024年6月30日現在、当社は2027年5月31日までのプロジェクト期間の助成金を授与されています。延長される場合があります。私たちの臨床試験は、主にNIAから授与された累積約1億7,100万ドルの助成金によって資金提供されています。これには、初期段階のADの参加者を対象としたCT1812の第2（COG0203-START）研究に資金を提供するためのNIAからの約8,100万ドルの助成金、軽度から参加者を対象としたCT1812の第2（COG0201-SHINE）試験に資金を提供するためのNIAからの約3,050万ドルの助成金が含まれます中程度のADと、レビーの認知症の参加者を対象としたCT1812のフェーズ2（COG1201-SHIMMER）研究に資金を提供するためのNIAからの約2950万ドルの助成金体。

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その他の収益（費用）、純額

その他の収益（費用）、純額は、主にマネーマーケットファンドからの利息収入、エクイティラインファイナンスを確立するために発生した募集費用などのその他の手数料、および外貨取引の利益または損失で構成されます。

利息費用

支払利息は、貸し手との保険料融資契約に関連する支払利息でした。

業務結果

2024年6月30日と2023年6月30日に終了した3か月間の比較

次の表は、当社の経営成績（千単位）をまとめたものです。

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研究開発費用

次の表は、当社の研究開発費（千単位）をまとめたものです。

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2024年6月30日までの3か月間の研究開発費は1,160万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間は850万ドルでした。310万ドルの増加は、主に次の理由によるものです。

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一般管理費

2023年6月30日までの3か月間の一般管理費は310万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間は330万ドルでした。一般管理費が20万ドル減少したのは、専門サービスの減少によるものです。

その他の収入 (費用)

補助金収入

2023年6月30日までの3か月間の助成金収入は730万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間の助成金収入は690万ドルでした。助成金収入の変化は、2023年と比較して、2024年に実施された臨床試験に関連する対象となる償還対象費用の増加と相関しています。

その他の利益、純額

2024年6月30日までの3か月間のその他の収益（純額）は30万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間のその他の収益は20万ドルでした。その他の収益（純額）の変化は、主にマネーマーケットファンドから得た利息によるものです。

利息費用

2024年6月30日までの3か月間の支払利息は10万ドル未満でしたが、2023年6月30日までの3か月間の支払利息は10万ドル未満でした。どちらの期間でも、支払利息はそれほど大きくありませんでした。

2024年6月30日と2023年6月30日に終了した6か月間の比較

次の表は、当社の経営成績（千単位）をまとめたものです。

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