米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

_______________________________

フォーム 10-Q

_______________________________

(マークワン)

四半期終了時 2024年6月30日に

または

____________から________への移行期間

コミッションファイル番号 001-37687

_______________________________

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

_______________________________

(617) 401-9000

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

同法第12条 (b) に従って登録された証券：

登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。 はい☒ いいえ ☐

登録者が、過去 12 か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間）に、規則 S-T の規則 405（本章の § 232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。 はい☒ いいえ ☐

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐

登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）であるかどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ ☒

2024年8月2日現在の発行済普通株式数は 82,476,436。

エディタスメディシン株式会社

目次

第I部。財務情報

アイテム 1.財務諸表。

エディタスメディシン株式会社

要約連結貸借対照表

(未監査)

（1株と1株あたりのデータを除く千単位の金額）

添付の注記は、要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

エディタスメディシン株式会社

要約連結営業報告書

(未監査)

（1株と1株あたりのデータを除く千単位の金額）

添付の注記は、要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

エディタスメディシン株式会社

要約連結包括損失計算書

(未監査)

(千単位の金額)

添付の注記は、要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

エディタスメディシン株式会社

要約連結株主資本計算書

(未監査)

（株式データを除く、千単位の金額）

エディタスメディシン株式会社

要約連結株主資本計算書

(未監査)

（株式データを除く、千単位の金額）

添付の注記は、要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

エディタスメディシン株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(未監査)

(千単位の金額)

			6 か月間終了 6月30日
			2024						2023
営業活動によるキャッシュフロー
純損失			$	(129,557)					$	(89,326)
純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整：
株式ベースの報酬費用			12,595						9,722
減価償却			2,829						3,084
固定資産の処分による損失			—						1,583
保険料の純償却額と有価証券の割引			(3,596)						(1,473)
その他の現金以外の商品			(415)						—
営業資産および負債の変動：
売掛金			9,943						2,859
前払費用およびその他の流動資産			535						611
使用権資産			(3,271)						8,837
その他の非流動資産			443						—
買掛金			5,967						(1,256)
未払費用			(6,538)						(2,360です)
オペレーティングリース負債			2,162						(6,760)
その他の非流動負債			1,969						—
営業活動に使用された純現金			(106,934)						(74,479)
投資活動によるキャッシュフロー
資産および設備の購入			(5,365)						(3,173%)
有価証券の購入			(86,221)						(68,183)
有価証券の満期による収入			138,795						107,605
投資活動によって提供される純現金			47,209						36,249
財務活動によるキャッシュフロー
普通株式の募集による収入、発行費用を差し引いたもの			—						117,079
ストックオプションの行使による収入			192						11
従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行による収入			322						435
財務活動による純現金			514						117,525
現金、現金同等物、および制限付現金の純増加（減少）			(59,211です)						79,295
現金、現金同等物および制限付現金、期初			127,529						145,399
現金、現金同等物および制限付現金、期末			$	68,318					$	224,694
現金および現金同等物、期末			64,441						220,817
制限付現金1			3,877						3,877
現金、現金同等物および制限付現金、期末			$	68,318					$	224,694
1 2024年6月30日現在、制限付現金3,877 連結貸借対照表の制限付現金およびその他の非流動資産に含まれていました
1 2023年6月30日現在、制限付現金3,877 連結貸借対照表の制限付現金およびその他の非流動資産に含まれていました
現金および非現金活動の補足開示：

添付の注記は、要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

エディタスメディシン株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

1。 ビジネスの性質

2。 重要な会計方針の要約

3。 現金同等物と有価証券

4。 公正価値測定

5。 未払費用

6。 資産および設備、純額

7。 コミットメントと不測の事態

8。 コラボレーション契約

9。 株式報酬制度

10。 1株当たり純損失

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析

当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析は、2024年2月28日に証券取引委員会（「SEC」）に提出された2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Qの四半期報告書およびフォーム10-kの年次報告書（「年次報告書」）の他の場所に記載されている要約連結財務諸表と関連事項と一緒に読む必要があります。

このForm 10-Qの四半期報告書には、重大なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。「予想する」、「信じる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「予測」、「計画」、「計画」、「計画」、「予定」などの表現は、将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの識別語が含まれているわけではありません。将来発生すると予想または予想される当社の将来の業績、臨床開発、規制スケジュール、およびキャッシュランウェイへの期待に関するすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。当社の実際の結果が将来の見通しに関する記述に示されているものと大きく異なる原因となる可能性のある重要なリスクと不確実性がいくつかあります。これには、前臨床試験と臨床試験の開始と完了、および製品候補の臨床開発に内在する不確実性、前臨床試験と臨床試験の結果の入手可能性と時期、臨床試験の中間結果が試験の最終結果または結果を予測するかどうかが含まれます将来の試験、規制への期待試験の実施または製品の販売の承認、および予見可能および予測不可能な運営費と資本支出要件を満たすのに十分な資金の入手可能性。これらのリスクやその他のリスクは、年次報告書の「リスク要因の概要」とパートI「項目1A」というキャプションで詳しく説明されています。リスク要因」は、その後のSECへの提出書類で更新されました。将来の見通しに関する記述で開示されている計画、意図、期待を実際に達成できない可能性があります。私たちの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。実際の結果や出来事は、当社が行う将来の見通しに関する記述に開示されている計画、意図、期待とは大きく異なる可能性があります。当社の将来の見通しに関する記述には、当社が行う可能性のある将来の買収、合併、処分、合弁事業、または投資の潜在的な影響は反映されていません。

このForm 10-Qの四半期報告書、およびForm 10-Qのこの四半期報告書の別紙として提出した文書をよくお読みになり、実際の将来の業績は予想とは大きく異なる可能性があることを理解してください。このフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点で作成されたものであり、適用法で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

[概要]

私たちは、幅広い重篤な疾患を治療するための潜在的に変革をもたらすゲノム医薬品の開発を専門とする臨床段階の遺伝子編集会社です。私たちはCRISPR技術に基づいた独自の遺伝子編集プラットフォームを開発し、その機能を拡大し続けています。私たちの製品開発戦略は、技術的、規制上、および商業的成功の可能性を最大化しながら、遺伝子編集を使用して患者の治療効果を実現または向上させることができる疾患をターゲットにすることです。私たちは、ヘモグロビノパシーを治療するための遺伝子編集薬の進歩に注力しています。現在のex vivo renizgamglogene autogedtemcel（「reni-cel」）（以前はEdit-301として知られていました）プログラムの継続的な開発から始め、このプログラムから得られた洞察を活用して、造血幹細胞（「HSC」）を標的とする次世代の生体内遺伝子編集薬を追求しています。また、他の臓器や組織向けの生体内遺伝子編集薬の開発も進めています。これにより、私たちの遺伝子編集アプローチが、重篤な疾患に対する現在の標準治療とは大きく異なるものになると考えています。これらの取り組みの一環として、私たちは戦略的パートナーシップとコラボレーションを活用し、知的財産ポートフォリオの範囲を拡大し、創薬と臨床実施の目標を早めるための補完的な技術にアクセスするためのさらなる機会を追求しています。

私たちの主力プログラムであるレニセルは、早死を引き起こす重度の遺伝性血液疾患である鎌状赤血球症（「SCD」）と、重度の貧血を特徴とする別の遺伝性血液疾患であるベータサラセミアの最も重篤な形態である輸血依存性ベータサラセミア（「TDT」）を治療するための実験的な生体外遺伝子編集薬です。私たちは、重度のSCDの治療を目的とした、RUBY試験と呼ばれる単一の第1/2/3相臨床試験でレニセルを調査しています。2022年に、私たちはRUBY試験の最初の患者に投与し、最初の2人の患者の連続投与を完了した後、2023年の第1四半期に患者への同時投与を開始しました。私たちは以前に成人コホートの登録を完了し、引き続き成人患者に投与しています。2024年の第2四半期に、思春期コホートの登録を完了し、同時に医薬品の製造と、最初の思春期コホートの患者への投薬のスケジュールを立てています。米国食品医薬品局（「FDA」）とのこれまでの話し合いに基づいて、重症SCDの治療のためのレニセルの今後の生物製剤ライセンス申請パッケージは、以前にFDAが承認した重症SCD用の遺伝子編集薬用に提出されたパッケージと患者数およびフォローアップ期間が同じになると予想しています。

2021年12月、FDAは、TdTの治療のためのレニセルの第1/2相臨床試験（「Edithal試験」）の治験薬（「IND」）申請を承認しました。この試験の最初の患者に2023年の第1四半期に投与し、2023年の第2四半期に患者への同時投与を開始しました。成人コホートの試験への登録を完了し、引き続き患者に投与しています。

2024年6月、Rubyの臨床試験でレニセルで治療された18人の患者と、eDithalの臨床試験でレニセルで治療された7人の患者について、2024年5月8日のデータ締め切り日現在の新しい安全性と有効性のデータを発表しました。2024年末までに、RUBY試験とeDITHAL試験の両方から得られた追加の臨床データを発表する予定です。

RUBYの臨床試験では、レニセル注入以降、18人の患者全員に血管閉塞イベントがなく、フォローアップ期間は2.4〜22.8か月でした。患者は総ヘモグロビン（「Hb」）の早期正常化を示し、平均は14g/dL以上で正常範囲内に収まり、胎児のヘモグロビン（「HbF」）は40％をはるかに超えるレベルをはるかに超えて急速かつ持続的に改善しました。6か月以上のフォローアップを受けた患者全体で、6か月の時点で、9人の患者の平均総HbFは14.3 g/dLで、10人の患者の平均総HbFは48.5％でした。F細胞の平均割合は早期に増加し、少なくとも4か月のフォローアップを受けた12人の患者全員を対象に、4か月目からその後のフォローアップまで、90％以上を維持しました。HBFを含む赤血球（F細胞）の平均赤血球胎児ヘモグロビンは、少なくとも3か月のフォローアップを受けた14人の患者全員を対象に、レニセル注入後3か月目までに、抗シックリング閾値である10pg/F細胞を超えて維持されました。RUBY試験に参加したすべての患者は、HBG1とHBG2のプロモーター領域で持続的に高いレベルの編集を示しました。レニセルで治療された患者では、溶血マーカーが正常化または改善されていました。Reni-celは耐容性が高く、評価対象のRUBY試験患者18人全員によるブスルファンによる骨髄除去コンディショニング、SCDとTdTの現在の遺伝子編集療法に必要なレジメン、および自家造血幹細胞移植と一致する安全性プロファイルを示しました。RUBY試験に参加した患者は、アフェレーシスとモビリゼーションのサイクルを中央値で2回受けました。レニセル注入後、18人の患者全員が好中球と血小板の生着に成功しました。好中球の生着は中央値23日で発生し、血小板生着は中央値24日で発生しました。RUBY試験では、レニセル治療に関連する重篤な有害事象は報告されていません。

eDithalの臨床試験では、総HbとHbFの合計が早期かつ大幅に増加し、総Hbが輸血非依存性の閾値である9.0 g/dLを上回りました。少なくとも6か月のフォローアップを受けた6人の患者の場合、6か月目の平均総Hb濃度とHbF濃度はそれぞれ12.1 g/dLと10.9 g/dLで、6か月からその後のフォローアップまで、輸血閾値以上で維持されました。7人の患者全員が、レニセル注入後0.5〜2.2か月後に最後の赤血球輸血を受けた後、4.1〜12.8か月間輸血を受けませんでした。eDithal試験のすべての患者は、HBG1とHBG2のプロモーター領域で持続的に高いレベルの編集を示しました。Reni-celは耐容性が高く、評価対象のeDithal試験患者7人全員で、ブスルファンによる骨髄除去コンディショニングと自家造血幹細胞移植と一致する安全性プロファイルを示しました。eDithal試験に参加したすべての患者は、1回のアフェレーシスおよび動員サイクルを受けました。レニセル注入後、7人の患者全員が好中球と血小板の生着に成功しました。好中球の生着は中央値23日で発生し、血小板生着は中央値38日で発生しました。eDithal試験では、レニセル治療に関連する重篤な有害事象は報告されていません。

また、薬を患者に注射または注入して体内の細胞を編集する、次世代の生体内投与型遺伝子編集薬の開発も進めています。私たちは当初、臨床的に検証されたHBG1およびHBG2のプロモーター部位にASCas12a酵素を的を絞って送達することにより、HSCの編集に注力していました。社内の開発活動では、インデルCRISPR技術を活用して、ex vivo reni-celプログラムのHBG1/2プロモーターサイトを直接編集することで、ベータグロビン遺伝子の機能的?$#@$ログであるガンマグロビン遺伝子の発現をアップレギュレートしています。このアプローチを使用して、希少疾患や希少疾患の患者集団における遺伝性疾患における機能喪失や有害な突然変異に対処するために、遺伝子発現の機能的アップレギュレーションを推進することを目的としたインビボ戦略を追求しています。この戦略から、患者集団の多い疾患にも拡大する予定です。私たちは、遺伝子編集カーゴを複数の組織タイプに送達するための脂質ナノ粒子を複数の企業で評価しています。また、追加の次世代送達技術も評価しています。2024年末までに、非公開の適応症のin vivo前臨床概念実証を確立する予定です。

私たちは、内部開発と補完技術の導入を通じて、遺伝子編集とターゲットを絞ったデリバリーツールの適切な組み合わせを追求しています。また、知的財産ポートフォリオを活用して、以前は治療できなかった病気の患者に命を救う医薬品を提供するという私たちの目標の達成を加速させるために、潜在的なアウトライセンスやパートナーシップの議論を促進しています。

2023年12月、私たちとバーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド（「Vertex」）はライセンス契約を締結しました。この契約に基づき、バーテックスはex vivo遺伝子編集用のCas9遺伝子編集技術の非独占的ライセンスを取得しました。

バーテックスのCasgeVyTM（exagamglogene autotemcel）を含む、SCDとTdTの分野でBCL11A遺伝子を標的とする医薬品。2023年の第4四半期に5,000万ドルの前払い金を受け取り、2024年の第1四半期に2024年の年間ライセンス料1,000万ドルを受け取りました。私たちは、さらに5,000万ドルの条件付き前払金を受け取る資格があります。また、2034年までは、特定の売上ベースの年間ライセンス料の増額を含め、年間1,000万ドルから4,000万ドルの範囲で、さらに年間ライセンス料を受け取る資格があります。ブロード・インスティテュート株式会社（「ブロード」）とハーバード大学（「ハーバード」）の学長兼フェローには、当社がブロードとハーバード大学からライセンスしたCas9テクノロジーに関連するライセンス契約に基づいてVertexから受け取った金額の2桁台半ばの割合を支払う必要があります。

2023年8月、私たちはVor Biopharma Inc.（「Vor Bio」）とライセンス契約を締結し、血液悪性腫瘍の治療および/または予防のためのex vivo Cas9遺伝子編集HSC療法の開発に関する非独占的なライセンスをVor Bioに提供しました。この契約に基づき、私たちは前払い金を受け取り、将来の開発、規制、商業上のマイルストーンの支払い、および関連する知的財産を利用した医薬品のロイヤルティの対象となります。

細胞治療薬では、パートナーシップを活用して、さまざまながんを治療するための細胞改変医薬品を開発しています。私たちは、完全子会社のJuno Therapeutics, Inc.（「Juno Therapeutics」）を通じて、ブリストル・マイヤーズスクイブ社（「BMS」）と協力して、固形および液体腫瘍の治療のためのアルファベータT細胞実験薬を開発しています。このコラボレーションは、当社のCas9とASCas12aプラットフォーム技術を活用したもので、合計13のプログラムが実現しました。2024年3月、私たちはコラボレーションを2026年11月まで延長する改正案を締結しました。さらに最大2年間コラボレーションを延長するオプションも用意し、BMSに研究用の新しい遺伝子ターゲットを最大3つ選択できるようにしました。また、ガンマデルタT細胞養子細胞療法と遺伝子編集を組み合わせてがん治療薬を開発するために、Immatics N.V. と非独占的なコラボレーションおよびライセンス契約を結んでいます。

2013年9月の創業以来、私たちの事業は、会社の組織と人員配置、事業計画、資金調達、知的財産ポートフォリオの確立、遺伝子編集における中核能力の構築、潜在的な製品候補の特定、前臨床研究と臨床試験の実施に重点を置いてきました。レニセルを除いて、現在進行中の研究プログラムはすべてまだ前臨床段階または研究段階にあり、すべての研究プログラムが失敗するリスクは高いです。私たちは製品販売から何の収益も生み出していません。私たちは主に、さまざまなエクイティファイナンス、2020年8月に終了したアラガン・ファーマシューティカルズ・インターナショナル・リミテッド（およびその関連会社「アラガン」）との以前の戦略的提携であるBMSとの共同研究に基づいて受け取った支払い、およびVertexとのライセンス契約に関連して受け取った支払いを通じて事業の資金を調達してきました。

創業以来、私たちは大きな営業損失を被りました。2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の当社の純損失は、それぞれ1億2,960万ドルと8,930万ドルでした。2024年6月30日の時点で、私たちの累積赤字は14億ドルでした。当面の間、多額の費用と営業損失が引き続き発生すると予想しています。当社の純損失は、四半期ごと、また年ごとに大きく変動する可能性があります。現在の研究プログラムと前臨床開発活動を継続し、レニセルの臨床開発を進め、追加の研究プログラムと追加の製品候補を特定し、特定して開発する他の製品候補の前臨床試験と臨床試験を開始し、知的財産ポートフォリオを維持、拡大、保護するにつれて、経費が大幅に増加すると予想しています。これには、私たちがライセンスした知的財産に関連する費用のライセンサーへの払い戻しも含まれますなどのライセンサー、遺伝子編集プラットフォームをさらに発展させ、臨床、品質管理、科学の人材を追加雇用し、上場企業として運営することで追加費用が発生します。2024年12月31日に終了する年度または当面の間、利益を上げる見込みはありません。

金融業務の概要

収入

現在まで、製品販売による収益は得られておらず、当面の間、製品販売から収益が生み出される見込みもありません。BMSとのコラボレーションに関連して、合計1億3,600万ドルの支払いを受け取りました。これは主に、初期の前払い金と修正支払い、開発マイルストーンの支払い、研究資金のサポート、および特定のオプトイン料金で構成されています。研究資金の支援はもう受けていません。2024年6月30日までの3か月間と2023年6月30日までの3か月間、BMSとのコラボレーションに関連する収益は計上されませんでした。2024年6月30日現在、BMSとのコラボレーションに関連する繰延収益は5,670万ドルで、そのうち650万ドルは短期繰延収益として分類され、5,020万ドルは連結貸借対照表の長期繰延収益として分類されました。この協力のもと、BMSにオプションパッケージが納品されたとき、または開発マイルストーンの支払いを受け取ったときに収益が計上されます。このようなオプションパッケージを提供したり、マイルストーンの支払いを受け取るタイミングによって、収益は四半期ごと、また年ごとに変動すると予想しています。

Vertexとのライセンス契約に従い、契約締結時に2023年の第4四半期に5,000万ドルの前払い金を受け取り、2024年の第1四半期に2024年の年間ライセンス料1,000万ドルを受け取りました。私たちは、さらに5,000万ドルの条件付き前払金を受け取る資格があります。また、2034年までは、特定の売上ベースの年間ライセンス料の増額を含め、年間1,000万ドルから4,000万ドルの範囲で、さらに年間ライセンス料を受け取る資格があります。

Vertexライセンス契約とBMSコラボレーションに関連する当社の収益認識ポリシーの詳細については、パートII「項目7」を参照してください。経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析—重要な会計方針と見積もり—収益認識」は年次報告書に含まれています。

当面の間、収益のほとんどすべてが、VertexとVor Bioとのライセンス契約、BMSとのコラボレーション、および締結する可能性のあるその他のコラボレーションまたはライセンス契約から生み出されると予想しています。

経費

研究開発費用

研究開発費は主に、当社の研究、前臨床開発、プロセスとスケールアップ開発、製品候補の製造と臨床開発、およびコラボレーション契約に基づく開発活動の実施にかかる費用で構成されています。これらの費用は、発生時に費用計上され、以下が含まれます。

•給与、福利厚生、株式ベースの報酬費用を含む従業員関連費用。

•治験施設との臨床試験契約に基づいて発生する費用

•前臨床、プロセス、スケールアップの開発、製造、臨床、規制活動の実施に関連する費用。これには、第三者の専門コンサルタント、サービスプロバイダー、サプライヤーに支払われる料金も含まれます。

•私たちの前臨床活動や前臨床および臨床研究資料の製造に使用される実験用品と非資本機器の購入費用。

•当社の協力契約に基づく研究開発活動にかかる費用

•家賃、減価償却費、維持費を含む施設費。そして

•第三者ライセンス契約に基づくライセンスの取得と維持にかかる手数料。これには、当社のライセンサーへのサブライセンスまたは成功への支払いも含まれます。

現時点では、特定して開発する可能性のある製品候補の開発を完了するために必要な取り組みの性質、時期、および推定費用を合理的に見積もったり、把握したりすることはできません。これは、次のような不確実性を含む、そのような製品候補の開発に関連する多くのリスクと不確実性によるものです。

•前臨床試験、IND対応研究、自然史研究が無事に終了しました。

•臨床試験への登録が成功し、終了しました。

•該当する規制当局からの販売承認の受領

•商業生産能力の確立または第三者メーカーとの取り決め。

•特許、企業秘密保護、および非特許独占権の取得と維持。

•承認されれば、単独で、または他の人と共同で、製品の商業販売を開始する。

•患者、医学界、および第三者支払者による製品の承認（承認された場合）。

•他の治療法や治療選択肢と効果的に競合しています。

•承認後も引き続き許容できる安全性プロファイル。

•知的財産、所有権および請求権の行使と擁護、および

•意図した効能に見合った望ましい薬効を実現します。

私たちが開発する製品候補の開発に関して、これらの変数のいずれかが変化すると、その製品候補の開発に関連するコスト、タイミング、実行可能性が大きく変わります。

研究開発活動は私たちのビジネスモデルの中心です。臨床試験を進め続けたり、他の研究プログラムの前臨床研究を支援したりするなど、開発プログラムが進むにつれて、研究開発費は当面の間大幅に増加すると予想しています。

一般管理費

一般管理費は、主に給与およびその他の関連費用で構成されています。これには、役員、財務、投資家向け広報、事業開発、法務、企業事務、情報技術、施設、人事部門の人材に対する株式ベースの報酬が含まれます。その他の重要な費用には、研究開発費には含まれていない企業施設費、知的財産や企業問題に関連する弁護士費用、会計およびコンサルティングサービスの費用などがあります。

継続的な研究開発活動と、当社が特定し開発する製品候補の潜在的な商品化を支援するために、一般管理費は今後増加すると予想しています。これらの増加には、追加の人員の雇用に関連する費用や外部コンサルタントへの手数料の増加が含まれます。また、監査、法律、規制、税務関連のサービス、取締役および役員の保険料、投資家向け広報活動費用など、第三者の特許関連費用および公開企業としての運営に関連する費用の払い戻しに関連する費用も増加すると予想しています。特に、第三者の知的財産関連費用の払い戻しに関しては、ブロードとハーバードとのライセンス契約に基づいて当社にライセンスされた特許に関する異議申立および干渉手続きが進行中であることを考えると、一般管理費は引き続き多額の費用がかかると予想しています。

その他の利益、純額

2024年6月30日および2023年6月30日に終了した6か月間のその他の純利益は、主に利息収入と有価証券の保険料または割引の償却で構成されていました。

重要な会計方針と見積もり

当社の経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、米国で一般に認められた会計原則に従って作成された要約連結財務諸表に基づいています。要約連結財務諸表を作成するには、報告された資産、負債、収益、費用の金額、および要約連結財務諸表における偶発資産と負債の開示に影響する判断と見積もりを行う必要があります。私たちは、過去の経験、既知の傾向や出来事、および状況下では合理的であると私たちが考えるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりをしています。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります。私たちは継続的に、状況、事実、経験の変化に照らして判断と見積もりを評価します。見積もりの重要な修正の影響は、もしあれば、見積もりの変更日から将来的に要約された連結財務諸表に反映されます。

当社の重要な会計方針には、第II部「項目7」に記載されているものから重要な変更はありません。経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析—重要な会計方針と見積もり」は、年次報告書に記載されています。

業務結果

2024年6月30日と2023年6月30日に終了した3か月間の比較

次の表は、2024年6月30日および2023年に終了した3か月間の当社の経営成績を、これらの項目のドル単位の変動（千単位）とそれぞれの変化率とともにまとめたものです。

当社の経営成績には、100% または (100)% 未満でない限り、それぞれの変化率を含めました。その場合は、そのような変化は意味がない (n/m) と表しています。

コラボレーションやその他の研究開発収入

2024年6月30日までの3か月間のコラボレーションおよびその他の研究開発収益は、2023年の同時期の290万ドルに対し、50万ドルでした。2023年6月30日までの3か月間からの減少は、主に協力者との医薬品供給活動の減少によるものです。

研究開発費用

研究開発費は、2023年の同時期の2,980万ドルに対し、2024年6月30日までの3か月間で2,440万ドル増加して5,420万ドルになりました。次の表は、2024年6月30日および2023年に終了した3か月間の研究開発費を、これらの項目のドル単位の変動（千単位）とそれぞれの変化率とともにまとめたものです。

2023年6月30日までの3か月間の研究開発費が、2023年6月30日までの3か月間と比較して増加したのは、主に次の原因によるものです。

•主にレニセルプログラムの加速的な進展に関連する臨床および製造コスト、および生体内での研究と発見に起因する費用に関連する、外部研究開発費が約1,990万ドル増加しました。

•当社のreni-celプログラムに関連する製造、品質、および臨床業務を支援するための人員増加に関連して、従業員関連費が約330万ドル増加しました。そして

•主に2024年第2四半期の製造スペースのリース開始に関連して発生した家賃費の増加に関連して、約210万ドルの施設費が増加しました。

これらの増加は、以下によって部分的に相殺されました：

•主に当社の普通株式の市場価格の下落により、株式ベースの報酬費用が約40万ドル減少し、その結果、付与された株式報奨の評価額が低くなりました。

•その他の経費が約30万ドル減少しました。そして

•サブライセンスとライセンス料が約20万ドル削減されました。

一般管理費

一般管理費は、2023年6月30日までの3か月間の1,720万ドルに対し、2024年6月30日までの3か月間で100万ドル増加して1,820万ドルになりました。次の表は、2024年6月30日および2023年に終了した3か月間の当社の一般管理費を、それらの項目のドル単位の変動（千単位）とそれぞれの変化率とともにまとめたものです。

2023年6月30日までの3か月間の一般管理費が、2023年6月30日までの3か月間と比較して増加したのは、主に次の原因によるものです。

•法的活動の増加により、知的財産および特許関連の手数料が約100万ドル増加しました。

•主に施設の運営コストと情報技術コストの増加に関連する、約30万ドルの施設費およびその他の費用の増加。

•株式ベースの報酬費用の増加は約20万ドルです。そして

•従業員関連費用の増加は約20万ドルです。

これらの増加は、2023年に戦略的イニシアチブと事業開発活動を支援するための費用に関連する専門サービス費が約60万ドル減少したことによって一部相殺されました。

その他の利益、純額

2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月間のその他の収益の純額は、それぞれ430万ドルと380万ドルでした。これは主に、利息収入と有価証券に関連する割引や保険料の増加によるものです。この増加は、好調な市場レートによるものです。

2024年6月30日と2023年6月30日に終了した6か月間の比較

次の表は、2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の当社の経営成績を、これらの項目のドル単位の変動（千単位）とそれぞれの変化率とともにまとめたものです。

コラボレーションやその他の研究開発収入

コラボレーションやその他の研究開発収益は、2023年6月30日までの6か月間の1,270万ドルに対し、2024年6月30日までの6か月間で1,110万ドル減少して160万ドルになりました。この減少は主に、2023年1月に当社が完全所有していたオンコロジー資産とライセンスの売却によるものです。

研究開発費用

研究開発費は、2023年6月30日までの6か月間の6,760万ドルに対し、2024年6月30日までの6か月間で3,540万ドル増加して1億300万ドルになりました。次の表は、2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の当社の研究開発費を、これらの項目の変動（ドル）（千単位）とそれぞれの変化率とともにまとめたものです。

2023年6月30日までの6か月間の研究開発費が、2023年6月30日までの6か月間と比較して増加したのは、主に次の原因によるものです。

•主にレニセルプログラムの加速的な進展に関連する臨床および製造コスト、および生体内での研究と発見に起因する費用に関連する、外部研究開発費が約2,510万ドル増加しました。

•ライセンス活動に関連して支払われたサブライセンス料とライセンス料が約440万ドル増えました。

•レニセルプログラムに関連する製造、品質、臨床業務を支援するための人員増加に関連して、従業員関連費が約360万ドル増加しました。

•主に製造スペースのリース開始に関連して発生した家賃費の増加に関連して、約160万ドルの施設費が増加しました。

•約40万ドルの株式ベースの報酬費用の増加。そして

•その他の費用の増加は約30万ドルです。

一般管理費

一般管理費は、2023年6月30日までの6か月間の4,020万ドルに対し、2024年6月30日までの6か月間で270万ドル減少して3,750万ドルになりました。次の表は、2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の当社の一般管理費を、それらの項目のドル単位の変動（千単位）とそれぞれの変化率とともにまとめたものです。

2023年6月30日までの6か月間の一般管理費が、2023年6月30日までの6か月間と比較して減少したのは、主に次の原因によるものです。

•主に2023年の戦略的イニシアチブと事業開発活動を支援するための1回限りの費用に関連する専門サービス費が約670万ドル減少しました。そして

•知的財産防衛の削減に関連する法的活動の減少により、知的財産および特許関連の手数料が約10万ドル減少しました。

これらの減少は、次の要因によって部分的に相殺されました。

•主に2024年に制限付株式ユニットの特定の業績ベースの権利確定が達成されたため、株式ベースの報酬費用が約250万ドル増加しました。

•事業運営を支援するための人員増加に関連して、従業員関連費が約90万ドル増加しました。そして

•主に施設の運営コストと情報技術コストの増加に関連して、約80万ドルの施設費およびその他の費用の増加。

その他の利益、純額

2024年6月30日および2023年6月30日に終了した6か月間のその他の純利益は、それぞれ930万ドルと570万ドルでしたが、これは主に利息収入によるもので、他の有価証券に関連する割引の増加により一部相殺されました。2024年6月30日までの6か月間の増加は、投資残高の増加と有利な市場金利によるものです。

流動性と資本資源

流動性の源

2024年6月30日現在、公募および市場での公募による普通株式の売却を通じて、合計10億ドルの純収入を調達しました。また、BMSとの共同研究、Allerganとの以前の戦略的提携、およびVertexとのライセンス契約に基づいて受け取った支払いから、事業の資金を調達しています。2024年6月30日現在、当社の現金、現金同等物、および有価証券は3億1,830万ドルです。

2021年5月、私たちはCowen and Company, LLC（「Cowen」）と普通株式売却契約を締結しました。この契約に基づき、Cowenを通じて時々、総売却額は最大3億ドル（「AtMファシリティ」）で市場での募集で普通株式を発行および売却することができます。新しい登録届出書の提出に関連して、2024年2月にCowenとの普通株式売却契約を修正しました。2024年6月30日現在、AtMファシリティの下で普通株式を売却していません。

既存の現金、現金同等物、有価証券に加えて、BMSとのコラボレーション契約やその他のコラボレーションおよびライセンス契約に基づき、マイルストーンやその他の支払いを受ける資格があります。該当するマイルストーンやその他の支払いを獲得する当社の能力、およびこれらの金額を獲得するタイミングは、開発、規制、商業活動のタイミングと結果によって決まるため、現時点では不明です。2024年6月30日現在、BMSとのコラボレーション契約およびVor Bioとのライセンス契約に基づく偶発的支払いを受ける権利、ならびにVertexとの偶発的前払いおよび年間ライセンス料は、当社が唯一重要かつ潜在的に外部資金源として取り組んでいます。

キャッシュフロー

次の表は、2024年6月30日および2023年6月30日までの6か月間の当社のキャッシュフロー（千単位）に関する情報を示しています。

営業活動に使用された純現金

すべての期間における現金の使用は、主に現金以外の費用と運転資本の構成要素の変化を調整した純損失によるものです。

2024年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は約1億690万ドルでした。これは主に、研究活動の強化、レニセルプログラムを支援する臨床および製造活動の集中的な進展、サブライセンスとライセンスの支払い、事業運営の支援に関連する営業費用でした。

2023年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は約7,450万ドルでした。これは主にレニセルプログラムの推進と事業運営のサポートでした。

投資活動による純現金

2024年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された純現金は約4,720万ドルで、主に1億3880万ドルの有価証券の満期からの収益に関連していましたが、一部は有価証券の購入8,620万ドルと不動産および設備の購入540万ドルによって相殺されました。

2023年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された純現金は約3,620万ドルで、主に1億760万ドルの有価証券の満期からの収益に関連していましたが、有価証券の6,820万ドルの購入と320万ドルの不動産および設備の購入によって一部相殺されました。

財務活動による純現金

2024年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は約50万ドルでした。これは、30万ドルの従業員株式購入計画に基づく普通株式の発行と20万ドルの普通株式のオプション行使から受け取った収益です。

2023年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は約1億1,750万ドルでした。これは主に、引受割引や手数料、その他の募集費用を差し引いた後の1億1,710万ドルの普通株式の募集による収入、および40万ドルの従業員株式購入計画に基づく普通株式の発行から受け取った収益によるものです

資金要件

継続的な活動に関連して、特にレニセルの臨床開発を進め、研究プログラムと前臨床開発活動をさらに進め、製品候補と追加の研究プログラムの特定に努め、特定して開発する他の製品候補の前臨床試験と臨床試験を開始し、知的財産ポートフォリオを維持、拡大、保護するにつれて、私たちの経費は増加すると予想しています。これには、私たちがライセンスした知的財産に関連する費用のライセンサーへの払い戻しも含まれますそのようなライセンサーから。臨床、品質管理、科学の人材を追加雇用し、上場企業としての運営に関連する費用が発生します。さらに、特定して開発した製品候補のマーケティング承認を取得した場合、製品の販売、マーケティング、製造、流通に関連する多額の商品化費用が発生することが予想されます。ただし、販売、マーケティング、流通は協力者の責任ではありません。製品候補の規制当局の承認を得て商品化しない限り、大きな経常収益を生み出すことは期待できません。したがって、継続的な事業に関連して、多額の追加資金を調達する必要があります。必要なときに、または魅力的な条件で資金を調達できない場合、研究開発プログラムや将来の商品化の取り組みを延期、削減、または廃止せざるを得ません。

2024年6月30日の既存の現金、現金同等物、有価証券に加えて、短期間の年間ライセンス料と、Vertexとのライセンス契約に基づいて支払う偶発的な前払い金により、2026年までの営業費用と資本支出の要件を満たすことができると予想しています。既存の現金および現金同等物および投資が当社の事業を支えるのに十分である期間についての当社の予測は、将来の見通しに関する記述であり、重大なリスクと不確実性を伴います。この予測は、間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、実際の結果は予想と大きく異なる可能性があり、資本資源と流動性に悪影響を及ぼす可能性があります。現在の予想よりも早く、利用可能な資本リソースを活用できました。その

将来の資金調達要件の金額と時期は、短期的にも長期的にも、次のような多くの要因によって異なりますが、これらに限定されません。

•SCDとTDTを治療するためのレニセルの臨床開発を進めるための費用。

•当社が開発する他の製品候補の臨床試験、創薬、前臨床開発、臨床検査、臨床または自然史研究試験の範囲、進捗状況、結果、費用。

•特許出願の準備、出願、手続き、知的財産権と所有権の維持と行使、知的財産関連の請求の弁護にかかる費用。

•開発した製品候補の規制審査の費用、時期、結果。

•製品候補の開発と製造のためのサプライチェーンの確立と維持にかかる費用。

•規制当局の承認を受けた製品候補について、製品の販売、医療事務、マーケティング、製造、流通などの将来の活動にかかる費用。

•BMSとのコラボレーションの成功。これには、BMSが研究プログラムの期間を延長したり、私たちの協力のもとで他の研究プログラムに参加したりするためのオプションを行使するかどうかも含まれます。

•もしあれば、有利な条件で追加のコラボレーションを確立し、維持する当社の能力。

•他の医薬品や技術を取得またはライセンス供与する範囲。

•私たちがライセンスした特許権の審査と維持のためにライセンサーに払い戻す費用。そして

•規制当局の承認を受けたすべての製品候補について、医療保険と適切な償還を確立および維持する当社の能力。

潜在的な製品候補を特定し、前臨床研究や臨床試験を実施することは、時間と費用がかかり、不確実なプロセスであり、完了するまでに何年もかかります。また、マーケティングの承認を得て製品を販売するために必要なデータや結果が得られない場合があります。さらに、承認された製品候補の特定と開発に成功したとしても、製品候補を発売して商品化するためには多額の追加金額が必要になり、商業的に成功しない可能性があります。私たちの商業収益は、もしあれば、もしあれば、何年もの間市販されないと予想されるゲノム医薬品の販売から得られます。したがって、事業目標を達成するには、引き続き追加の資金調達に頼る必要があります。十分な追加融資が、許容できる条件では利用できない場合もあれば、まったく利用できない場合もあります。

それまでは、もしあれば、かなりの製品収益を生み出すことができるので、株式発行、債務融資、コラボレーション、戦略的提携、ライセンス契約を組み合わせて、現金需要を賄うことを期待しています。株式または転換社債証券の売却を通じて追加資本を調達する限り、株主の所有権は希薄化され、これらの証券の条件には、株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優遇措置が含まれる場合があります。債務融資が可能であれば、固定支払い債務が増加し、追加の債務の発生、資本支出、配当の申告など、特定の行動を取る能力を制限または制限する契約を含む契約が含まれる場合があります。

第三者とのさらなる協力、戦略的提携、またはライセンス契約を通じて資金を調達する場合、当社の技術、将来の収益源、研究プログラム、または製品候補に対する貴重な権利を放棄するか、または当社にとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない場合があります。必要に応じてエクイティファイナンスやデットファイナンスを通じて追加の資金を調達できない場合、製品開発または将来の商品化の取り組みを延期、制限、削減、または終了するか、そうでなければ自分で開発して販売したい製品候補を開発および販売する権利を付与するよう求められる場合があります。

契約上の義務

2024年6月30日現在、将来の最低リース料が合計4,460万ドルのオペレーティングリースを実施しており、そのうち1,080万ドルは2024年に支払われる予定です。これらの最低リース料には、当社が負担する施設の運営費、不動産税、およびリースに基づいて家主に払い戻されるその他の費用は含まれていません。

2023年6月30日までの3か月間に、継続的な研究開発活動のために製造スペースをリースするというライセンスおよびサービス契約を締結しました。リースは2024年4月1日に開始されました。12か月前に書面で通知すると、当社の裁量でライセンスおよびサービス契約を終了することができます。

知的財産のライセンス供与に関する特定の機関との契約には、潜在的なマイルストーン支払いと成功料、サブライセンス料、ロイヤルティ料、ライセンス維持費、および当社が支払う必要のある特許維持費の払い戻しが含まれます。知的財産のライセンス契約には、契約に基づいてライセンスされた知的財産を使用する製品の開発に依存し、開発または規制当局の承認マイルストーンの達成や商業上のマイルストーンの達成を条件とする、潜在的なマイルストーン支払いが含まれます。これらの潜在的な債務は将来の出来事によって決まるため、そのような潜在的な債務の時期と可能性は確実にはわかりません。これらの契約の詳細については、パートI「項目1」を参照してください。ビジネス—私たちのコラボレーションとライセンス戦略」は年次報告書にあります。

また、通常の業務過程で、委託研究機関、委託製造機関、その他のベンダーと、研究開発活動やその他の運営目的のサービスや製品の実施を支援する契約を締結します。これらの契約は通常、事前の通知によりいつでも終了することを規定しています。

アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示

私たちは金利の変動に関連する市場リスクにさらされています。2024年6月30日現在、当社の現金および現金同等物は6,440万ドルで、主にマネーマーケット投資信託で保有されています。また、主に米国政府支援証券、コマーシャルペーパー、社債証券で構成される有価証券は2億5,390万ドルでした。私たちが市場リスクにさらされる主なリスクは金利感受性です。これは、米国の金利の一般的な水準の変化の影響を受けます。特に、現金同等物を含む当社の投資は、マネーマーケットファンドまたは有価証券の形態であり、米国財務省および米国政府機関の債務に投資されている、または投資される可能性があるためです。投資の満期が短く、リスクが低いため、金利がすぐに100ベーシスポイント変動しても、投資の公正市場価値に大きな影響はありません。

私たちは特定のベンダーや機関と国際的に契約を結んでいますが、2024年6月30日現在の負債総額は実質的にすべて米ドル建てであり、外貨為替レートのリスクによる重大なリスクはないと考えています。

アイテム 4.統制と手順。

開示管理と手続きの評価

当社の経営陣は、最高経営責任者および最高財務責任者の参加を得て、2024年6月30日現在の当社の開示管理と手続きの有効性を評価しました。改正された1934年の証券取引法（以下「取引法」）に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている「開示管理および手続き」という用語は、取引法に基づいて提出または提出する報告書で会社が開示する必要のある情報が、その期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するように設計された会社の管理およびその他の手続きを意味します SECの規則とフォームに明記されている期間。開示管理と手続きには、会社が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が蓄積され、必要な開示に関するタイムリーな決定を可能にするために、必要に応じて会社の経営陣（最高執行責任者、最高財務責任者、または同様の職務を遂行する者を含む）に確実に伝達されるように設計された管理と手続きが含まれますが、これらに限定されません。私たちの経営陣は、どんなにうまく設計され運用されても、どんなにうまく設計され運用されても、目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な統制と手続きの費用対効果の関係を評価する際に必ずその判断を下します。2024年6月30日現在の当社の開示管理と手続きの評価に基づいて、当社の最高経営責任者兼最高財務責任者は、その日付の時点で、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。

財務報告に関する内部統制の変更

このフォーム10-Qの四半期報告書の対象期間中に発生した、財務報告に対する当社の内部統制における当社の内部統制の変更で、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。

第二部その他の情報

アイテム 1.法的手続き。

時々、通常の業務から生じる請求に関連する訴訟やその他の法的手続きに巻き込まれることがあります。これらの第三者の訴訟から生じた訴訟が当社に有利に解決されるという保証はありません。さらに、それらが当社に有利に解決されない場合、その結果が当社の事業、財務状況、経営成績、または見通しに重大な悪影響を及ぼさないという保証はありません。ライセンス契約に基づいてライセンスされたものを含め、当社の特定の知的財産権は、優先権と有効性に関する紛争の対象であり、またその対象となることもあります。これらの事項に関する追加情報については、パートI「項目1A」を参照してください。2023年12月31日に終了した年度のForm 10-kの年次報告書（「年次報告書」）の「リスク要因—当社の知的財産に関連するリスク」。結果がどうであれ、訴訟やその他の法的手続きは、弁護や和解の費用、経営資源の流用、その他の要因により、当社に悪影響を及ぼす可能性があります。

アイテム 1A.リスク要因。

この四半期報告書のフォーム10-Qと、「リスク要因の要約」と題されたセクションとパートI「項目1A」に記載されている情報です。年次報告書の「リスク要因」には、当社の事業、財務状況、経営成績、または見通しに重大な影響を与える可能性のあるリスクが含まれます。これらのリスクは、その他のリスクや不確実性と同様に、当社の事業、経営成績、財務状況に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があり、ひいては当社の普通株式の取引価格に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。現在私たちが知らない、または現在重要ではないと判断しているその他のリスクも、当社の事業に害を及ぼす可能性があります。

アイテム 5.その他の情報

取締役および役員の取引契約

当社の取締役および役員（改正された1934年の証券取引法（「取引法」）に基づく規則16a-1（f）で定義されているとおり）の報酬の一部は株式報奨の形で行われ、取締役および役員は、時折、そのような株式報奨に基づいて取得した有価証券またはその他の当社の有価証券について、株式報奨が授与された場合の源泉徴収義務の履行を含め、公開市場取引を行うことがあります。行使されている、そして多様化やその他の個人的な理由で。

取締役および役員による当社証券の取引は、当社のインサイダー取引ポリシーに従って行う必要があります。このポリシーでは、重要な非公開情報を保有している間の取引を禁止する該当する米国連邦証券法に従って取引を行う必要があります。証券取引法に基づく規則10b5-1は、重要な非公開情報を保有している間に取引を開始することへの懸念を回避できる方法で、取締役や役員が当社の証券の取引を事前に手配できるようにする肯定的な抗弁を規定しています。

私たちの取締役や役員はいません 採用された または 終了しました このレポートの対象となる四半期期間における規則10b5-1取引契約または非規則10b5-1取引契約（それぞれ規則S-Kの項目408（c）で定義されています）。

アイテム 6.展示品

展示物索引

*ここに提出

+ フォーム10-Qのこの四半期報告書に添付されている別紙32.1に記載されている証明書は、改正された1934年の証券取引法の第18条の目的上、「提出済み」とは見なされません。このような証明書は、登録者が特に参照して組み込んだ場合を除き、改正された1933年の証券法または改正された1934年の証券取引法に基づく提出書類に参照をもって組み込まれているとはみなされません。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。