アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
形式
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
1934 年証券取引所法第 13 条または第 15 条 （ d ） に基づく移行報告書 |
__________ から __________ への移行期間について
委員会ファイル番号 ：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 識別番号) |
（ 主 要 執行 役 所の 住 所 ） |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
適用されない
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐違います
2024 年 7 月 31 日現在、登録者は
カタログ表
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ページ |
第1部： |
財務情報 |
4 |
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
4 |
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合併貸借対照表 |
4 |
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連結業績計算書及び包括損失 |
5 |
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連結株主資本計算書 |
6 |
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統合現金フロー表 |
7 |
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未監査連結財務諸表への注記 |
8 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
16 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
26 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
26 |
第二部です。 |
その他の情報 |
27 |
第1項。 |
法律訴訟 |
27 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
27 |
第二項です。 |
株式証券の未登録販売，収益の使用と発行者による持分証券の購入 |
65 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
65 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
65 |
五番目です。 |
その他の情報 |
65 |
第六項です。 |
陳列品 |
66 |
サイン |
67 |
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2
前向きに陳述する
このForm 10-Q四半期報告書には、1933年“証券法”(以下、“証券法”)第27 A節と“1934年証券取引法”(以下、“取引法”)第21 E条における前向き陳述の安全港規定に関する前向き陳述が含まれている。本Form 10-Q四半期報告に含まれる現在および歴史的事実の陳述に加えて、Zorevunersen(StK-001)によるDravet症候群の治療の根本的な原因とてんかん発作の減少または指示された用量レベルで行動または認知改善を示す能力に関する陳述、臨床試験の時間および予想進展、私たちの将来の運営結果および財務状況、ビジネス戦略、予想製品、計画の臨床前研究および臨床または現場試験、規制承認、研究開発コスト、成功の時間と可能性、ならびに将来の運営の管理計画および目標、前向きな陳述かもしれない。場合によっては、前向き表現は、すべての前向き表現がこれらの語を含むわけではないが、“可能”、“可能”、“会議”、“すべき”、“予想”、“計画”、“予想”、“可能”、“意図”、“目標”、“プロジェクト”、“想定”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在的”または“継続”またはこれらの用語の否定または他の同様の表現によって識別することができる。
展望的な陳述は私たちの経営陣の信念と仮定と私たちが現在把握している情報に基づいている。このような陳述は多くの既知および未知のリスク、不確定性および仮定の影響を受け、様々な要素、第1の部分の第2項で決定された要素を含むが限定されないため、実際の結果は展望性陳述で明示または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。“経営陣の財務状況や経営成果の検討·分析”と第2部、項目1 A“リスク要因”。これらのリスクと不確実性は含まれているが、これらに限定されない
あなたはこのForm 10-Q四半期報告書と私たちがここで引用した文書を完全に読んで、私たちの未来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく異なるかもしれないことを理解しなければなりません。私たちはこのような警告声明を通じて私たちのすべての展望的声明を限定する。法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、状況の変化、または他の理由による、本明細書に含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正するつもりはありません。
3
PART I— ファイナンシーAL情報
プロジェクト1.融資すべての報告書。
Stoke Therapeutics 株式会社子会社
統合 baランスシート
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金 · 現金同等物 |
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有価証券 |
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前払い費用 |
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制限現金 — 短期 |
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受取利息 |
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その他流動資産 |
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流動資産総額 |
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制限現金 — 長期 |
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経営的リース使用権資産 |
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財産と設備、純額 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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負債その他流動負債を計上しなければならない |
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繰延収益 — 現在の部分 |
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流動負債総額 |
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繰延収益 — 経常部分を差し引いた |
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その他長期負債 |
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長期負債総額 |
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負債総額 |
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株主権益 |
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普通株、額面$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこのような監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
4
Stoke Therapeutics 株式会社子会社
統合ステートメ業務の NTS と包括的な損失
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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収益 |
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運営費用： |
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研究 · 開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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利子収入，純額 |
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その他の収入，純額 |
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その他収入合計 |
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純損失 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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加重平均は普通株式を発行しています |
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総合的な損失： |
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純損失 |
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その他の総合損益： |
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有価証券の未実現収益 |
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その他総合収益(損失)合計 |
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総合損失 |
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) |
付記はこのような監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
5
Stoke Therapeutics 株式会社子会社
連結株主資本計算書
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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普通株 |
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その他の内容 |
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他の総合損益を累計する |
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積算 |
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株主合計 |
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株価 |
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金額 |
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2022年12月31日現在の残高 |
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純損失 |
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有価証券の未実現収益 |
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株に基づく報酬 |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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従業員株式購入計画に関する普通株式の発行 |
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支配株式募集販売契約の一環として売却された株式 |
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2023 年 3 月 31 日現在の残高 |
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純損失 |
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有価証券の未実現収益 |
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株に基づく報酬 |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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2023年6月30日までの残高 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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純損失 |
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有価証券の未実現収益 |
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株に基づく報酬 |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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従業員株式購入計画に関する普通株式の発行 |
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支配株式募集販売契約の一環として売却された株式 |
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2024 年 3 月 31 日現在残高 |
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純損失 |
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有価証券の未実現収益 |
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株に基づく報酬 |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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引受割引、手数料、募集費用を差し引いたフォローオンオファリングによる普通株式およびワラントの発行 |
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2024年6月30日までの残高 |
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付記はこのような監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
6
Stoke Therapeutics 株式会社子会社
統合ステートメキャッシュ · フローの NTS
(単位：千)
(未監査)
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却 |
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有価証券の償却 · 増益 |
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使用権資産の帳簿金額の削減 |
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資産と負債の変動状況： |
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前払い費用と他の流動資産 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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有価証券を購入する |
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有価証券の販売 |
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投資活動が提供する現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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株式オプション行使時に普通株で得られた金を発行する |
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制御持分発行販売契約で普通株を発行して得られる収益 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
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現金、現金等価物、制限現金期間の開始 |
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現金、現金等価物、制限された現金--期末 |
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付記はこのような監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
7
Stoke Therapeutics 株式会社子会社
総合財務についての説明内部監査報告書−(未監査)
1.ビジネスの性質
組織する
ストーク治療会社(以下“会社”と略す)は2014年6月に設立され、ニューヨーク州の法律登録により設立されました
棚登録
2022年5月、会社は米国証券取引委員会にS-3フォーム汎用棚登録表(“登録表”)を登録した。登録説明書は2022年5月31日に米国証券取引委員会によって発効が発表され、その中には2つの目論見書が含まれており、当社の最高総発行価格がドル以下の発行、発行、販売をカバーしている
不確定要素
同社は生物技術業界の早期会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、これらのリスクと不確定要素は競争相手の新技術革新の開発、肝心な者への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守及び追加資本を獲得して運営を援助する能力を含むがこれらに限定されない。現在開発されている候補製品は、広範な臨床前と臨床試験及び商業化前の監督管理承認を含む大量の追加的な研究と開発作業が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員とインフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。会社の製品開発努力が成功しても、会社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
流動性
同社は、予見可能な未来には、その運営損失と負のキャッシュフローが引き続き存在すると予想している。これらの監査されていない総合財務諸表の発行日まで、会社は、その現金、現金等価物、および有価証券が、これらの監査されていない総合財務諸表の発行日から少なくとも12ヶ月以内に、その運営費用および資本支出需要に資金を提供するのに十分であると予想している。
2.主要会計政策と最近の会計公告の概要
列報と合併の基礎
添付されていない審査されていない総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(“GAAP”)に基づいて作成され、当社及びその全額付属会社の勘定を含む。本付記内の適用指針に対するいかなる言及も財務会計基準委員会(“FASB”)の会計基準編纂(“ASC”)及び“会計基準更新”(“ASU”)に掲載されている公認会計原則を指す。当社とその合併子会社との間のすべての会社間取引は廃止されました。
8
監査されていない中期財務資料
添付されている中期は審査を経ていない総合財務諸表及び関連開示はすべて審査されておらず、そしてすでに中期財務資料公認会計基準及びS-X規則第10条及び10-Q表の指示に基づいて作成された。したがって、これらは、公認会計基準によって要求される完全な財務諸表に必要なすべての情報および脚注を含まず、2023年12月31日までの企業および2023年12月31日までの年度の総合財務諸表および関連付記を組み合わせて読まなければならず、後者は2024年3月25日に米国証券取引委員会に提出される。会社は2024年6月30日まで、2024年6月30日まで、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間の財務情報は監査されていないが、経営陣は、正常な経常的な調整のみからなる調整が含まれており、これらの中期業績の日付と期間の財務状況、運営結果、キャッシュフローを公平に示すために必要であると考えている。2023年12月31日現在の貸借対照表情報監査された総合財務諸表です。任意の中期における会社の経営結果は、必ずしも他の中期または会計年度全体の予想結果を代表するとは限らない。
予算の使用
公認会計原則に従って連結財務諸表を作成することは、資産、負債、権益、収入、費用及び又は資産及び負債の開示の報告金額に影響を与えるために、管理層に推定と仮定を要求する。状況、事実、経験の変化に応じて、見積数を定期的に審査する。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
現金、現金等価物、および限定現金
当社は購入の日に原始期限が三ヶ月以下のすべての高流動性投資を現金等価物と見なしています。同社は現金を小切手口座、コード口座、通貨市場口座に入金した。
制限現金は、2024年6月30日まで、信用状を担保とした貨幣市場口座からなり、これらの信用状は、会社がその会社の施設をレンタルすることに関する保証金である。
統合キャッシュフロー表中の現金と現金等価物および制限現金は、以下のように構成される(千計)
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6月30日まで |
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2024 |
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現金 · 現金同等物 |
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制限現金 — 短期 |
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現金総額、現金等価物、および限定現金 |
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新興成長型企業と小さな報告会社の地位
当社は2012年のJumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)で定義されている新興成長型会社である。“雇用法案”によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、“雇用法案”公布後に発表された新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。
当社は、(I)新興成長型会社又は(Ii)が“雇用法案”に規定されている延長移行期間から明確かつ撤回できなくなるまで、この延長移行期間を使用することを選択した。そのため、当社の総合財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性があります。
当社は、(I)最初の財政年度の最終日まで(A)当社初公募株式完成5周年後、(B)当社の年間総収入が少なくとも12.35億ドルであるか、または(C)当社が大型加速申告会社とみなされるまで、(A)前の6月30日現在、非関連会社が保有する当社普通株の時価が70000ドルを超えることを意味する新興成長型会社である。並びに(Ii)同社が前3年の間に10ドルを超える転換不能債務証券を発行した日。当社は、2024年12月31日、すなわち当社初公募株式完成5周年後の今年度の最終日から、新興成長型会社ではなくなる予定です。
♪the the the同社はまだ“小さな報告会社”であり、初公募株の場合、非関連会社が保有する株の時価に、同社が株式発行で得た提案毛収入総額が70000美元万未満であり、最近終了した会計年度の年収が10000美元万未満であることを意味する。その会社は引き続き
9
もっと小さいの(I)非関連会社が保有する株式時価が25000ドル万ドル未満または(Ii)最近終了した財政年度内の年収が10000ドル万未満であり、かつ非関連会社が保有する株式時価が70000ドル万未満であれば、報告会社はその会社の株を使用することができる。もし当社が新興成長型会社でなくなったときに小さな報告会社であれば、当社はより小さい報告会社が入手可能ないくつかの開示要求の免除に依存し続ける可能性がある。具体的には、小さな報告会社として、当社は、その10-k表の年次報告書に最近の2つの会計年度の監査財務諸表のみを列記することを選択することが可能であり、新興成長型会社と類似しており、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減少させている。
3.フェアバリュー測定
以下の表は、公正価値で測定される当社の金融資産に関する情報を定期的に示し、公正価値の決定に使用される公正価値階層のレベル （ 千単位 ） を示しています。
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2024 年 6 月 30 日時点の公正価値測定 |
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レベル一 |
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総額 |
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有価証券： |
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アメリカ合衆国政府債務証券 |
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2023 年 12 月 31 日時点の公正価値測定 |
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現金等価物： |
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有価証券： |
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アメリカ合衆国政府債務証券 |
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当社の現金等価物と有価証券は公正価値に基づいて入金され、公正価値は公正価値等級に基づいて決定される。これらの負債の短期的な性質により、会社が支払うべき帳簿と売掛金の帳簿価値はその公正価値に近い。
同社の公正価値は、公正価値レベルで1級に分類された資産には通貨市場基金が含まれている。通貨市場基金は公開取引の共同基金であり、2024年6月30日と2023年12月31日までの総合貸借対照表に現金等価物の形で示されている。
当社は公正価値に応じて有価証券を恒常的に計量し、これらのツールを公正価値レベルの第二級に分類している。 有価証券は，モデルや他の第2レベル投入を用いた推定方法を用いて推定する。これらのモデルは主に業界標準モデルであり、様々な仮定を考慮し、時間価値、収益率曲線、変動要素、違約率、標的金融商品の現在の市場と契約価格及びその他の経済指標を含む。基本的にこれらの仮定はすべて市場で観察可能であり，観察可能なデータから得られたり，市場で取引を行う観察可能なレベルの支持を得たりすることができる.
いくつありますか
4.有価証券
会社の現在までの有価証券を下表にまとめた2024 年 6 月 30 日 （ 千単位 ） ：
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2024年6月30日 |
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原価を償却する |
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未実現収益 |
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公正価値 |
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有価証券： |
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アメリカ合衆国政府債務証券 |
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総額 |
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以下の表は、 2023 年 12 月 31 日現在における当社の有価証券 （ 千単位 ） をまとめたものです。
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2023年12月31日 |
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原価を償却する |
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未実現収益 |
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未実現損失 |
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公正価値 |
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有価証券： |
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アメリカ合衆国政府債務証券 |
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総額 |
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2024年6月30日まで当社の市場有価証券の加重平均満期は、約
“会社”ができた
5.負債およびその他の流動負債を計上する
未払い負債およびその他の経常負債は以下のとおりです （ 千単位 ） 。
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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従業員の給与コストを計算する |
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専門費用を計算する |
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研究と開発コストを計算すべきである |
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賃貸負債の当期部分を経営する |
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その他流動負債 |
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6.支払いの引受およびまたは事項
レンタルを経営する
会社は開始時に賃貸契約であるかどうかを決定した。会社が一定期間にわたってリース資産を制御しながら、基本的なすべての資産の経済的利益を得る権利がある場合、会社はそれをリースに計上する。経営リース使用権資産及び経営リース負債はリース開始日にレンタル期間内に将来最低賃貸支払いの現在値を確認する。レンタル支払いの現在値を決定するための割引率は、当社がレンタル開始時に入手可能な情報に基づいて増加した借入金金利であり、当社には情報がないため、レンタルに隠れている金利を決定する。運営リースのリース支出は，直線法で合理的に保証されたレンタル期間ごとにリース支払総額(初期直接コストとリースインセンティブを含む)で確認した。この費用は連結経営報告書と全面赤字の営業費用に計上される。同社のリース契約には、主にメンテナンスに関連するコストが含まれており、これらのコストは、使用権資産やリース負債の計量には含まれていない費用を計上している。
2018年8月、当社は契約を締結し、レンタル契約を結びました
2021年9月に、当社は延長する協定を締結した
11
会社使用権資産と営業リース負債を認識しました
2023 年 12 月、当社は契約期間を延長する契約を締結しました。
2018 年 12 月にリース契約を締結しました。
2021 年 6 月、当社は契約を修正し、当初の任期を延長しました。
取消不可リースにおける将来の最低リース支払額 2024 年 6 月 30 日は以下の通り （ 数千単位 ） 。
2024 |
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2026 |
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賃貸支払総額 |
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計上された利息を差し引く |
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賃貸負債現在価値 |
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リース残高現在 2024 年 6 月 30 日は以下の通り （ 数千単位 ） 。
経営的使用権資産 |
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リース負債総額を経営する |
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当社の営業リースの加重平均残存期間および加重平均割引率 （ 年現在 ） 2024 年 6 月 30 日は以下の通り。
加重平均賃貸借残存期間 （ 年 ） |
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加重平均割引率 |
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% |
オペレーティングリースのリース費用は $
許可と研究協定
2016年4月、会社はサウサンプトン大学と独占的なグローバルライセンス協定(“サウサンプトン協定”)を締結し、これにより、会社はタンゴ技術に関する基礎技術の権利を獲得した。“サウサンプトン協定”によると、同社はタンゴに関連するいくつかの特許特許およびアプリケーションの世界的独占許可を取得した。サウサンプトン協定によると、同社はいくつかのマイルストーンの実現と、将来の製品販売の特許権使用料に依存する追加金を支払う義務があるかもしれない。これらの特許使用料義務は、(I)対象製品をカバーするライセンス特許の最後の有効な権利要件が満了するまで、または(Ii)対象製品の任意の規制排他性が満了するまで有効であろう。また、当社が“サウサンプトン協定”に基づいてその権利を再許可した場合、当社はサウサンプトン大学に再許可収入の中央値から一桁パーセントを支払わなければならない。2024年6月30日まで会社は$を支払いました
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THE 2023年6月30日までの3ヶ月2024年6月30日までの6ヶ月間は$
7.アルカディア製薬会社との許可および協力協定。
2022年1月、同社はアルカディア製薬会社(“アルカディア”)と許可と協力協定を調印し、RNAベースの新薬を発見、開発し、それを商業化し、深刻かつ稀な中枢神経系遺伝性神経発育疾患の治療に応用した。このプロトコルの重点はSYNGAAP 1，MECP 2(Rett症候群)，および共通関心のある未開示の神経発育目標である。それぞれの目標について，同社はAcadiaと協力して潜在的な治療法を決定し，許可製品としてさらなる開発と商業化を行う。SYNGAAP 1については、同社はアルカディア社と合意し、この目標のために世界的にライセンス製品を共同開発·共同商業化し、そのためにアルカディアグローバル社に同ライセンスの共同独占(当社と)ライセンスを付与している。MECP 2と神経発達目標については，同社はAcadia Worldwideに独占ライセンスを付与し，これらの目標のために特許製品を開発·商業化している。
合意条項によると、会社は前払金#ドルを受け取った
アルカディア協定会計
Acadiaプロトコル開始時に、同社は3つの目標SYNGAAP 1、MECP 2、未開示の神経発展目標に対する臨床前研究活動を含む3つの業績義務を決定した。3つの目標の各々に対して臨床前研究活動を行い、各対応する共同研究委員会に参加するためにAcadiaの独占的または共同独占ライセンスを付与し、約束されたサービスとして決定される。しかしながら、アルカディアに付与されたライセンスや研究活動は、互いに区別がないことが決定されているため、3つの目標のそれぞれの総合的な業績義務と考えられている。アルカディアとの手配では、各共同研究委員会の参加は数量的にも品質的にもどうでもいいと決定された。
研究サービスの提供に伴い，会社は時間の経過とともに3つの目標のそれぞれの臨床前研究活動の取引価格を確認する。アルカディアへの支配権移譲はこの間に発生したが、経営陣から見れば、履行義務の履行に向けた最適な測定基準となっている。1つの投入方法を用いて，これまで3つの研究活動の各活動を満たすために発生した費用を測定することは，それぞれの義務を履行する各研究活動の推定総予想費用に関係している。研究表現責任を達成するために推定コスト及び/又は取引価格を改訂する累積影響は、変動及び合理的に推定可能な金額を確定する期間に記録される。
規制承認のような会社の統制範囲内ではない記念碑的支払いは、これらの承認を受けるまで実現可能ではないと考えられる。他のマイルストーンについて、同社はこの評価を行う際に特定のマイルストーンを実現するために、科学、臨床、規制、商業、その他克服しなければならないリスクなどの要素を評価した。当社やアルカディアの制御範囲外でないマイルストーンは、これらのマイルストーンが実現するまで認められません。他のマイルストーンについては、これまで、これらのマイルストーンが実現されるかどうかは確定されていないため、取引価格にはマイルストーン支払いは含まれていない。当社は、各報告期間終了時にすべての制限されたマイルストーンの実現確率を再評価し、必要に応じて3つの目標の各研究活動の総取引価格の推定値を調整する。このような調整はいずれも累積追跡に基づいて記録される.
2024年6月30日までその会社は$を持っている
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8.持分インセンティブ計画
2019年6月、会社取締役会と株主は、2014年の持分インセンティブ計画(“2014計画”)の代わりに、2019年6月17日に発効する2019年株式インセンティブ計画(“2019年計画”)を承認した。2014年計画に基づいて将来の発行のために予約した普通株式は、発効日に2019年計画に加入する以外、当社は最初に予約します
2023年4月、会社取締役会は“ストック治療会社2023年インセンティブ計画”(略称“2023年計画”)を採択した。ナスダック株式市場規則が許可されている場合、会社株主は2023年計画を承認する必要はない。2023年計画では最大
2024年6月30日までいくつありますか
2024年6月30日までの3ヶ月間当社は購入オプションを付与しました
株に基づく報酬
2024年6月30日まで一ドルあります
連結営業決算書における研究開発費および一般管理費として計上された株式報酬費用は、以下のとおりです （ 千単位 ） 。
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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研究 · 開発 |
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一般と行政 |
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総額 |
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2019年従業員株購入計画
2019 年 6 月に、 2019 年従業員株式購入計画 （ 以下「 ESPP 」 ） を採用し、 2019 年 6 月 18 日より施行しました。当初は予約済み
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9.1株当たり純損失
下表は、会社の1株当たり基本純損失と償却純損失の計算方法(1株当たりと1株当たりの金額を除く)をまとめた
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6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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加重平均普通株式数は |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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当社は、2024年4月に発行された発行済み資金調達権証を、最低行使価格を有するため、2024年6月30日までの基本と希釈後の1株当たり純損失の流通株総数を計算するために計上している。会社の潜在的な希釈性証券は、普通株オプション、RSU、PSU、ESPP購入権を含み、その影響は逆薄になるため、1株当たりの純損失の計算から除外されている。したがって，基本1株当たり純損失と希釈後の1株当たり純損失を計算するための会社普通株(株式承認証を含む)の加重平均株式数は同じである。
期間の希釈後の1株当たり純損失を計算する際には、以下の期末既発行金額に基づいて記載されている潜在普通株は含まれていません。これらの株式を計上すると逆償却効果が生じるからです
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六月三十日 |
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2024 |
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普通株購入の未償還オプション |
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制限株式単位 |
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10.所得税
“会社”ができた
“会社”ができた
11.後続の活動
2024年6月30日以来当該等の連結財務諸表の発表日まで、当社は販売しております
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プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
私たちの財務状況と総合経営結果に関する以下の議論と分析、および本四半期報告の他の部分の“リスク要因”部分と私たちの中期総合財務諸表と関連説明を読むべきです。本議論および分析に含まれる、または本四半期報告書の他の部分に記載されている情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務および関連融資の計画および戦略に関する情報を含む。“展望性陳述に関する特別な説明”と“リスク要素”と題する章をよく読んで、実際の結果と展望性陳述が大きく異なる重要な要素を招く可能性があることを理解すべきである。
概要
私たちは臨床段階の会社で、RNAをベースとした薬物によるタンパク質発現の上昇を通じて深刻な疾病の根本的な原因を解決することに取り組んでいる。我々独自のTAGO(核遺伝子出力の標的増強)法を用いて，アンチセンスオリゴヌクレオチド(“ASO”)を開発してタンパク質レベルを選択的に回復させている。
われわれの最初の化合物zorevunersen(StK−001)は、Dravet症候群、重篤な進行性遺伝性てんかんの治療のための臨床試験を行っている。ドラビル症候群の特徴は，生後1年以内から頻繁，持続，難治性てんかん発作である。これに関連する発育遅延や認知障害により，発育性やてんかん性脳症に分類される。Drave症候群は一倍体機能不全による多くの疾患の一つであり、この疾患の中で、約50%の正常蛋白質レベルの損失は疾病を招く。我々は米国の君主ゾレワトソンとイギリスの海軍大将である2段階の1/2 a開放ラベル研究を完了した。我々は，Dravet症候群を有する児童と青少年，米国における燕尾とイギリスにおけるLong wingについて，Zorevunersenの開放ラベル拡張(OLE)に関する2つの研究を行っている。米国のMONARCH研究あるいはイギリスのAdmiral研究に参加し、研究の標準に符合する患者は、それぞれ燕尾或いは竜翼で治療を継続する資格があり、この2つの治療はいずれも繰り返し用量のゾレボルナソンの長期安全性と耐性を評価するためである。
第二種一倍体不足の疾患，常染色体優性遺伝性視神経萎縮(ADOA)の治療も求められており，最もよく見られる遺伝性視神経疾患である。STK-002は著者らがADOAを治療する主要な臨床候補薬物である。STK-002は、OPA 1遺伝子の非変異(野生型)コピーを利用することによって、OPA 1タンパク質の発現を回復し、それによってOPA 1タンパク質の発現を上昇させ、ADOA患者の視力喪失を阻止または緩和することを目的としている。我々はすでにイギリスで許可を得て、6歳から55歳までの児童と成人に対して第一段階開放ラベル研究(Osprey)を継続することができ、これらの児童と成人はすでにADOAと診断され、OPA 1遺伝子に遺伝子変異が発生したことを示す証拠がある。私たちはオスプレイ研究が今年の遅い時期に始まると予想している。
2022年5月、我々はS-3表汎用本棚登録表(“登録表”)を米国証券取引委員会に提出した。登録説明書は2022年5月31日に米国証券取引委員会によって発効され、吾等の発売、発行及び販売の最高合計発行価格40000ドルの普通株、優先株、債務証券、普通株の購入、優先株又は債務証券の引受証、普通株の購入、優先株又は債務証券の引受権及び/又は一部又は全部が上記証券からなる単位を含む2つの目論見書を含む。そして、吾らが制御持分発売販売協定(“販売契約”)によって発行·販売可能な最高合計発売価格が15000万円の普通株をカバーした販売契約募集説明書となっている。基本目論見書に基づいて発行される任意の証券の具体的な条項は、基本目論見書の目論見書付録に具体的に説明する。販売契約募集説明書により発売、発行、販売可能な15000ドル万普通株は、基本的な目論見書に基づいて発売、発行、販売可能な40000ドル万証券に含まれています。
2024年6月30日までに、販売契約により約650万株の普通株を発行し、純収益は5，340ドル万となった。2024年6月30日以来，会社は販売協定により約30万株の普通株を発行し，純収益は4，000ドル万であった。その計画の条項によると、私たちはいつでもその計画を終わらせることができる。2024年4月2日、私たちは普通株の包売公開発行を完了し、1株13.5ドルの公開発行価格で5，555，557株の普通株を発行し、予融資権証を発行し、1株13.499ドルの公開発行価格で3，703，730株の普通株を購入し、行使価格は0.0001ドルに相当した。売却された普通株と事前資金権証は、引受割引、手数料、発行コストを差し引いた後、純収益は11990ドル万となる。2024年6月30日現在、いかなる事前融資権証も行使されていない。
2024年6月30日と2023年12月31日まで、それぞれ28200ドルの万と20140ドルの万を持ち、それぞれ現金、現金等価物、有価証券である。
設立以来、私たちは運営損失が存在しており、その大部分は研究開発活動に起因することができる。2024年と2023年6月30日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ2，570ドル万と3，070ドル万であり、2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間の純損失はそれぞれ5，210ドル万と5，320ドル万だった。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は45390ドルです。
私たちの現金の主な用途は運営費に資金を提供し、主に研究開発支出、次いで一般と行政支出である。運営費に資金を提供するための現金は、これらの費用を支払う時間の影響を受けており、これは私たちの未払い売掛金や売掛金の変化に反映されている。私たちは継続する予定です
16
予測可能な未来に純損失が発生し、私たちの研究開発費、一般と行政費用、資本支出は引き続き増加することが予想される。特に、私たちが引き続き私たちの候補製品を開発し、規制部門の承認を求め、承認された任意の製品の商業化を開始し、より多くの人員を雇用し、商業インフラを開発し、外部コンサルタント、弁護士、会計士に費用を支払うこと、ナスダック上場規則の遵守や米国証券取引委員会が要求するサービス費用、保険、投資家関係コストなど、上場企業に関連するコスト増加を生じることが予想され、費用や損失が増加することが予想される。われわれの純損失は四半期間と年度間に大きく変動する可能性があり，これはわれわれの臨床試験の時間と他の研究·開発活動への支出にかかっている。
私たちの現在の運営計画によると、2024年6月30日まで、私たちの既存の現金、現金等価物、有価証券は、少なくとも2025年末までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。今まで、私たちは何の製品も販売を許可されていませんし、何の製品販売も発生していません。私たちは開発に成功し、規制部門から1つ以上の候補製品の承認を得ない限り、製品販売から何の収入も得られないと予想され、数年かかると予想される。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、製品販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。したがって、相当な製品収入を生成することができる前に、株式発行、債務融資、または他の資本源(潜在的な協力、許可、および他の同様の手配を含む)によって、私たちの現金需要を満たすことが予想される。しかし、私たちは必要に応じて優遇条件で、または追加資金を調達できないか、またはそのような他の計画を達成することができないかもしれない。必要なときに資金を調達できなかった場合は、私たちの財務状況や私たちの業務計画や戦略を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちが資金を集めることができなければ、私たちは費用を下げるために計画中の活動を延期、減少、または終了する必要があるだろう。
プログラム更新
ドレヴィー症候群計画--ゾレワトソン
2024年8月、私たちはアメリカ食品医薬品局がアメリカで行われた君主と燕尾研究における比較的高用量のゾレボルナ生の一部の臨床制限を廃止したことを発表した。MONARCH研究はすでに完成したが、アメリカ燕尾OLE研究の患者は現在4ケ月に1回慢性用量の45ミリグラムのゾレブンソンを受けている。イギリスでは、Long wing OLE研究中の患者も4ヶ月ごとに慢性用量の45ミリグラムのゾレブンソンを受けている。
グローバル規制機関との議論が進行中であり，2024年下半期にzorevunersen第3段階登録計画の規制更新を提供することが期待される.
財務運営の概要
収益
私たちは現在、設立から2024年6月まで、製品販売から何の収入も得ていません。私たちが単独でまたは第三者と協力して開発に成功し、規制部門の現在または未来の任意の候補製品の承認を得て商業化できれば、これらの候補製品の販売から収入を得ることができるかもしれない。
2022年1月、著者らはAcadia PharmPharmticals Inc.(“Acadia”)と許可と協力協定を調印し、RNAベースの新薬を発見、開発と商業化し、深刻かつ稀な中枢神経系遺伝性神経発育疾患の治療に応用した。このプロトコルの重点はSYNGAAP 1，MECP 2(Rett症候群)，および共通関心のある未開示の神経発育目標である。個々の目標については，アルカディアと協力して潜在的な治療法を決定し，許可製品としてさらなる開発と商業化を行う。SYNGAAP 1については，このような目標のために世界的に共同商業化ライセンス製品を共同開発·共同商業化することでAcadiaグローバルと合意し，そのためにAcadiaグローバルにこのようなライセンス製品の共同独占を付与した。MECP 2と神経発達目標については，Acadia Worldwideに独占ライセンスを付与し，これらの目標のために製品を開発·商業化した。
合意条項によると、私たちはアルカディアから6，000万ドルの前金を受け取った。AcadiaはMECP 2および神経発達目標の潜在的許可製品を決定するためにこの研究を支援することに同意し、私たちはSYNGAP 1の潜在的許可製品を決定するためにAcadiaと同等にこの研究を支援する。私たちは、3つの目標の計画のいくつかの開発、監督、初の商業販売、販売マイルストーン事件の実現状況に基づいて、90750ドルまでの潜在的なマイルストーン支払い(万)を獲得し、各マイルストーンが少なくとも1回達成されると仮定する資格がある。MECP 2の許可製品や神経発達目標についても，Acadiaが将来的に世界的に許可製品を純販売する際に1桁中央値から10代程度までの分級印税を得る資格がある。この合意に基づいて支払われるべき特許権使用料は、標準特許権使用料減免によって制限される。我々が共同開発·共同商業化しているSYNGAAP 1ライセンス製品については、50%の開発·商業化コストを担当し、世界の商業化から50%の利益を得る。SYNGAAP 1の目標に関する共同開発と共同商業化選択脱退オプションを獲得しました
17
指示は私たちが自分で決めます。このような選択から撤退することは、開発と商業化のマイルストーンを減少させるが、純販売マイルストーンに起因する上昇する特許権使用料を提供するだろう。
参照してください注7-アルカディア製薬会社との許可と協力協定。私たちが監査していない総合財務諸表の付記には、本四半期の報告書10-Q表の他の部分が含まれています。
運営費
研究 · 開発
研究と開発費用には、主に、私たちの発見作業と臨床前計画の開発によって生じるコストが含まれている
私たちは複数の研究開発プロジェクトで私たちの人員とインフラ資源を使用して、候補製品を識別し開発することを目的としています。著者らの直接研究開発費用はプロジェクトが著者らの臨床候補項目になった時から項目ごとに追跡を行い、主に外部コスト、例えば著者らの臨床前活動に関連するコンサルタント、センター実験室と請負業者に支払う費用を含む。これらのコストは、現在複数の製品開発計画に配置されているため、個別に分類されていないため、従業員コスト、当社の技術または施設費用に関連するコスト(減価償却または他の間接コストを含む)を特定の計画に割り当てることはありません。我々は内部資源を用いて我々の開発活動を管理し，我々の従業員は複数の開発計画で働いているため，計画どおりに彼らのコストを追跡しない.
私たちの研究開発計画による研究開発費(単位：千)を表にまとめます
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|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
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|
6 月 30 日までの半年 |
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2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
Zorevunersen(STK-001) |
|
$ |
6,543 |
|
|
$ |
7,055 |
|
|
$ |
15,076 |
|
|
$ |
13,132 |
|
STK-002 |
|
|
1,509 |
|
|
|
1,552 |
|
|
$ |
3,215 |
|
|
|
3,689 |
|
Syngap 1 |
|
|
239 |
|
|
|
25 |
|
|
$ |
523 |
|
|
|
101 |
|
MeCP 2 |
|
|
254 |
|
|
|
277 |
|
|
$ |
497 |
|
|
|
408 |
|
非計画的で未分配の研究と |
|
|
12,591 |
|
|
|
11,642 |
|
|
|
24,193 |
|
|
|
22,852 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
21,136 |
|
|
$ |
20,551 |
|
|
$ |
43,504 |
|
|
$ |
40,182 |
|
私たちは研究開発費が発生している間にすべての研究開発費を支出する。いくつかの開発活動のコストは，我々のプロバイダと第三者サービスプロバイダが提供してくれた情報やデータを用いて特定のタスクを達成する進捗を評価することによって確認される.
われわれが計画した発見作業，最近の臨床前と臨床開発活動，および将来計画された臨床試験により，われわれの費用は大幅に増加することが予想される。現在、著者らは私たちの任意の他の候補製品の臨床前と臨床開発を完成するコストを合理的に見積もることができない。予測可能な未来には，我々の計画が開発の後期段階に入って臨床試験を行うにつれて，製造への投資を含めて我々の候補製品の開発に関する研究や開発活動に投資し続けるため，我々の研究や開発費用が大幅に増加することが予想される。必要な臨床研究を行い、監督部門の許可を得る過程は高価で時間がかかり、著者らの候補製品の開発成功も非常に不確定である。そのため、私たちの研究開発プロジェクトの持続時間と完成コストを決定することもできませんし、いつ、どの程度私たちの候補製品の商業化と販売から収入を得るかを決定することもできません。
製品開発に関連する多くのリスクと不確定性のため、私たちは現在或いは未来の臨床前研究と臨床試験の持続時間と完成コストを確定することができず、私たちがいつ、あるいはどの程度私たちの候補製品の商業化と販売から収入を得るかどうかを確定することができない。私たちは規制に成功しないかもしれません
18
私たちの候補製品を承認する。我々の候補製品の臨床前研究、臨床試験と開発の持続時間、コストと時間は様々な要素に依存する
これらの要素のいずれの結果の変化も、私たちの現在および未来の臨床前および臨床候補製品の開発に関連するコストと時間の重大な変化を意味するかもしれない。例えば、FDAまたは他の監督機関が現在期待している臨床開発を完成するために必要な臨床試験を行うことを要求した場合、あるいはもし私たちが私たちの任意の臨床前研究または臨床試験を実行または登録する上で重大な遅延があった場合、私たちは臨床前と臨床開発を完成するために大量の追加の財政資源と時間を費やす必要があるかもしれない。予測可能な未来には、私たちが候補製品を開発し続けるにつれて、私たちの研究開発費が増加すると予想されています。
一般と行政費用
一般と行政費用は主に人件費、知的財産権の維持と届出に関連する費用、外部専門サービス費用、法律、人的資源、情報技術、監査と会計サービス、及び施設とその他の費用を含む。人員費用には賃金、福祉、株式ベースの給与費用が含まれている。私たちは今後数年、私たちの持続的な研究開発活動、製造活動、上場企業の運営コストの増加、私たちの候補製品の潜在的な商業化を支援するために、一般的かつ行政的費用が増加することを予想している。これらの増加には、より多くの人員の募集、商業インフラの開発、外部コンサルタント、弁護士、会計士費用に関するコスト増加、ナスダック上場規則の遵守や米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)要求に関連するサービス費用、保険、投資家関係コストなどの上場企業関連のコスト増加が含まれると予想される。
その他の収入(費用)
私たちの他の収入(支出)には、(I)私たちの運営、通貨市場基金、投資口座、および私たちの有価証券投資における現金備蓄から稼いだ利息収入、および(Ii)他の収入(支出)純額が含まれています。
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2024年6月30日までおよび2023年6月30日までの3カ月間の経営実績
次の表に私たちの行動結果を示します
|
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(単位：千) |
|
|||||
統合業務報告書： |
|
|
|
|
|
|
||
収益 |
|
$ |
4,831 |
|
|
$ |
(2,481 |
) |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
||
研究 · 開発 |
|
|
21,136 |
|
|
|
20,551 |
|
一般と行政 |
|
|
13,037 |
|
|
|
10,230 |
|
総運営費 |
|
|
34,173 |
|
|
|
30,781 |
|
運営損失 |
|
|
(29,342 |
) |
|
$ |
(33,262 |
) |
その他の収入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
||
利子収入，純額 |
|
|
3,695 |
|
|
|
2,567 |
|
その他の収入，純額 |
|
|
(48 |
) |
|
|
41 |
|
その他収入合計 |
|
|
3,647 |
|
|
|
2,608 |
|
純損失 |
|
$ |
(25,695 |
) |
|
$ |
(30,654 |
) |
収益
2024年6月30日までの3カ月の収入は480ドルだったが、2023年6月30日までの3カ月の収入は250万ドルと7.30ドル増加した。収入はアルカディア製薬会社との協力と許可協定の契約義務の履行から来ている。
研究開発費
2024年6月30日までの3カ月の研究開発費は2，110ドルだったが、2023年6月30日までの3カ月の研究開発費は2，060ドルで50ドル増加した。次の表に私たちの研究開発費(単位：千)をまとめます
|
|
6 月 30 日までの 3 ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
Zorevunersen |
|
$ |
6,543 |
|
|
$ |
7,055 |
|
STK-002 |
|
|
1,509 |
|
|
|
1,552 |
|
Syngap 1 |
|
|
239 |
|
|
|
25 |
|
MeCP 2 |
|
|
254 |
|
|
|
277 |
|
人事関係の費用 |
|
|
8,868 |
|
|
|
8,274 |
|
第三者サービス |
|
|
296 |
|
|
|
604 |
|
科学相談 |
|
|
503 |
|
|
|
146 |
|
設備費その他の研究開発費 |
|
|
2,924 |
|
|
|
2,618 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
21,136 |
|
|
$ |
20,551 |
|
研究開発費の増加は主に人員関連費用が60万増加し，施設や他の研究開発費が20万増加し，SYNGAAP 1やMECP 2に関する外部第三者費用が20万増加したが，Zorevunersen関連費用は50ドル万減少し，我々のSTK−002計画に関する費用は実質的に変化し，いずれもサービスと第三者科学相談費が含まれている。
一般と行政費用
2024年6月30日までの3カ月で、一般·行政費は1，300ドル万だったが、2023年6月30日までの3カ月は1，020ドル万だった。一般と行政費用が280万増加した要因は，専門費用が130万増加し，人事関連費用が80万増加し，施設やその他の一般·行政費用が70万増加したことである。
20
その他の収入(費用)
その他の収益 （ 費用 ） は、 2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 360 万ドルであり、 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間の 260 万ドルでした。
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月末の 6 ヶ月間の業績
次の表に私たちの行動結果を示します
|
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(単位：千) |
|
|||||
統合業務報告書： |
|
|
|
|
|
|
||
収益 |
|
$ |
9,048 |
|
|
$ |
2,671 |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
||
研究 · 開発 |
|
|
43,504 |
|
|
|
40,182 |
|
一般と行政 |
|
|
23,258 |
|
|
|
20,442 |
|
総運営費 |
|
|
66,762 |
|
|
|
60,624 |
|
運営損失 |
|
|
(57,714 |
) |
|
|
(57,953 |
) |
その他の収入： |
|
|
|
|
|
|
||
利子収入，純額 |
|
|
6,121 |
|
|
|
4,670 |
|
その他の収入，純額 |
|
|
(476 |
) |
|
|
84 |
|
その他収入合計 |
|
|
5,645 |
|
|
|
4,754 |
|
純損失 |
|
$ |
(52,069 |
) |
|
$ |
(53,199 |
) |
収益
2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の売上高は、 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の 270 万ドルから 900 万ドルとなり、 630 万ドル増加しました。収益は、 Acadia Pharmaceuticals ， Inc. との協力およびライセンス契約の契約上の義務を満たすことから生じます。
研究開発費
2024年6月30日までの6カ月の研究開発費は4，350ドル万だったが、2023年6月30日までの6カ月の研究開発費は4，020ドルで330ドル万増加した。次の表に私たちの研究開発費(単位：千)をまとめます
|
|
6 月 30 日までの半年 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
Zorevunersen |
|
$ |
15,076 |
|
|
$ |
13,132 |
|
STK-002 |
|
|
3,215 |
|
|
|
3,689 |
|
Syngap 1 |
|
|
523 |
|
|
|
101 |
|
MeCP 2 |
|
|
497 |
|
|
|
408 |
|
人事関係の費用 |
|
|
16,824 |
|
|
|
16,289 |
|
第三者サービス |
|
|
464 |
|
|
|
1,135 |
|
科学相談 |
|
|
743 |
|
|
|
298 |
|
設備費その他の研究開発費 |
|
|
6,162 |
|
|
|
5,130 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
43,504 |
|
|
$ |
40,182 |
|
研究開発費の増加は，主にゾレワトソンに関する費用が190万増加したためであり，その中には第三者サービスや科学相談費，施設やその他の研究開発コストが90万増加し，人員関連費用が50万増加し，SYNGAAP 1やMECP 2に関連する外部第三者費用が50万増加し，我々のSTK−002計画に関連する費用が50万減少し，サービスや科学相談費が含まれていた。
一般と行政費用
2024年6月30日までの6カ月の一般·行政費は2，330ドル万であったが，2023年6月30日までの6カ月の一般·行政費は2，040ドル万であった。一般的で行政費が290万ドル増加した主な理由は
21
専門費用は110万増加し、人事関連費用は130万増加し、施設その他の一般·行政費用は50万増加した。
その他の収入(費用)
2024年6月30日までの6カ月間のその他の収入(支出)は560ドル万だったが、2023年6月30日までの6カ月の他の収入(支出)は480ドル万だった。
流動資金と資本資源
会社設立から2024年6月30日まで、私たちの運営資金は、転換可能な支払手形と私たちの転換可能な優先株の売却、私たちの初公募株、普通株と事前融資株式証の公開発行、販売契約の収益、およびアルカディアの前払いによる66370万ドルの純収益からです。2024年6月30日まで、私たちは28200ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っています。即時需要を超えた現金は、主に流動性と保証のために、私たちの投資政策に基づいて投資されるだろう。2024年4月2日、私たちは普通株の包売公開発行を完了し、1株13.5ドルの公開発行価格で5，555，557株の普通株を発行し、予融資権証を発行し、1株13.499ドルの公開発行価格で3，703，730株の普通株を購入し、行使価格は0.0001ドルに相当した。売却された普通株と引受権証は、引受割引、手数料、発行コストを差し引いた後、純収益は11990ドル万となる。前払い資金のない引受権証が行使される。
2014年6月の設立以来、すでに赤字が発生しており、2024年6月30日現在の累計赤字は45390ドルである。私たちの現金の主な用途は運営費に資金を提供し、主に研究開発支出、次いで一般と行政支出である。運営費に資金を提供するための現金は、これらの費用を支払う時間の影響を受けており、これは私たちの未払い売掛金や売掛金の変化に反映されている。
私たちの現在の運営計画によると、2024年6月30日まで、私たちの既存の現金、現金等価物、有価証券は、少なくとも2025年末までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を利用することができる。私たちは、私たちの現在の候補製品が臨床開発を通じて、他の潜在的な候補製品を開発、買収し、予測可能な未来の運営に資金を提供するために、追加の資金を引き続き必要とする。私たちは引き続き株式発行、債務融資、または他の資本源を通じて、潜在的な協力、許可証、その他の同様の手配を含む資金を求める予定だ。しかし、私たちは必要に応じて優遇条件で、または追加資金を調達できないか、またはそのような他の計画を達成することができないかもしれない。我々がより多くの資金を調達する能力は、インフレ、金利の変化、グローバル銀行システムの不安定さ、米国と世界各地の信用と金融市場の中断と変動を含む潜在的なグローバルマクロ経済状況の悪化の悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが公開または私募株式発行によってより多くの資本を調達すれば、私たちの既存株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の私たちの株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。もし私たちが債務融資を通じて追加資本を調達すれば、私たちは追加債務を負担し、資本支出を行ったり、配当を発表するなど、条約によって制限されたり、私たちが具体的な行動を取る能力を制限するかもしれない。必要なときに資金を調達できなかった場合は、私たちの財務状況や私たちの業務計画や戦略を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちが資金を集めることができなければ、私たちは費用を下げるために計画中の活動を延期、減少、または終了する必要があるだろう。
医薬製品の研究、開発と商業化に関連する多くのリスクと不確定性のため、私たちの運営資本需要の正確な金額を見積もることができない。私たちの未来の資金需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
22
また、私たちの運営計画は変化する可能性があり、臨床試験や他の研究開発活動の運営需要と資本要求を満たすために追加の資金が必要かもしれません。私たちは現在信用計画もなく、約束された資金源もない。我々の候補製品の開発や商業化に関連する多くのリスクや不確実性のため、現在および予想されている製品開発計画に関連する増加した資本支出や運営支出の金額を見積もることができない。
キャッシュフロー
次の表は私たちのキャッシュフローをまとめています
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|
6 月 30 日までの半年 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(単位：千) |
|
|||||
提供された現金純額(使用)： |
|
|
|
|
|
|
||
事業活動 |
|
$ |
(42,043 |
) |
|
$ |
(43,156 |
) |
投資活動 |
|
|
(78,290 |
) |
|
|
76,558 |
|
資金調達活動 |
|
|
122,367 |
|
|
|
45,102 |
|
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
|
$ |
2,034 |
|
|
$ |
78,504 |
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事業活動
2024年6月30日までの6カ月間、運営活動で使用された現金は4，200ドル万元だった。これは主に純損失5，210万，純営業資産と負債純変動460ドル万，株式の報酬，減価償却，償却，有価証券増価に基づく非現金費用1，470万によって相殺され，使用権資産帳簿金額の減少によるものである.
2023年6月30日までの6カ月間，経営活動に用いられた現金は4，320ドル万であった。これは主に純損失5，320ドル万，純営業資産と負債純変動480ドル万であるが，株式の報酬，減価償却，償却と有価証券付加価値に基づく非現金費用1，480万によって相殺され，使用権資産の帳簿価値の減少が原因である.
投資活動
2024年6月30日までの6ヶ月間、私たちの投資活動には、8，820ドルの有価証券万の購入、有価証券の売却を相殺する1，000ドル万が含まれています。
2023年6月30日までの6ヶ月間、私たちの投資活動は有価証券を販売する7，760ドル万を含み、一部は購入物件と設備によって相殺された。
資金調達活動
2024年6月30日までの6ヶ月間、我々の融資活動には、1199万の後続発行純収益、130万の制御持分発行販売契約純収益、100万の株式オプション行使収益、20万人の従業員株式購入計画収益が含まれている。
我々の融資活動は、2023年6月30日までの6ヶ月間、制御持分発行販売契約の純収益4，470万、株式オプションを行使する純収益20万、特別引出権の収益20万を含む。
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契約義務と約束
次の表は、2024年6月30日現在の契約義務と、これらの義務が将来の財政期間中の流動性とキャッシュフローに及ぼす影響をまとめています
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財政期間の期限どおりに支払う |
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少ないです |
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4~5個 |
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超過 |
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経営リース義務 |
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2018年8月、約23，000平方フィートのスペースをレンタルし、レンタル期間は3年となる契約を締結しました。レンタル条項は三重純レンタルで、初乗り料金は年間90万ドルで、それから年間基本レンタル料は3%増加し、運営費用、不動産税、光熱費、清掃費が追加されます。レンタル開始日は2018年12月10日です。
2021年9月、23，000平方フィートの初期レンタル期間を3年間延長し、2024年12月31日まで延長することで合意しました。また、同協定では、2022年4月1日から2024年12月31日まで、15，000平方フィートのレンタル可能空間を追加レンタルすることも規定されている。23，000平方フィート空間の初期月極支払いは約10万，15，000平方フィート空間の初期月極支払いは約10万であり、いずれの場合も年間レンタル料の上昇を支払わなければならない。
2023年12月、38，000平方フィートのレンタル期間を2年間延長し、2025年1月1日から2026年12月31日まで延長する協定を締結しました。2023年12月、410ドルの使用権資産と経営リース負債万を確認しました。
2018年12月、私たちは3年間2485平方フィートの空間を借りることで合意しました。レンタルには更新オプションが含まれていて、あと2年更新されます。レンタル条項の初乗り料金は年間20ドルの万で、毎年2.5%の基本レンタル料増加に加え、運営費用、不動産税、光熱費、清掃費が含まれています。私たちは2019年5月にこの空間を占めた。
2021年6月には、2485平方フィートの初期レンタル期間を3年間延長し、2025年4月30日に終了する協定を修正した。また、改正案では、2021年7月6日から2025年4月30日まで、2357平方フィートのレンタル可能空間を追加レンタルできることも規定されている。改訂されたレンタル契約は約2年間のレンタル期間を延長する選択を提供してくれ、基準年間レンタル料の増加幅は3%である。
支払いを引き受ける
私たちの約束は主にサウサンプトン大学との私たちの合意に基づいて負担する義務を含む。2024年6月30日現在、マイルストーンや将来の製品販売が実現する時期や可能性を見積もることはできません。私たちの合意の他の情報については、ご参照ください付記6--支払引受及び又は事項当社の連結財務諸表付記には、本四半期報告書10-Q表の他の部分が含まれています.
また、私たちは、当社のいくつかの候補製品を臨床前試験目的のために製造加工するために第三者契約製造業者と契約を締結し、正常な業務中に臨床試験契約研究機関および運営目的の他のサービスおよび製品のための他のサプライヤーと他の契約を締結した。このような合意は一般的に終了またはキャンセルを規定するが、すでに発生した費用は含まれていない。
表外手配
本報告書に記載されている間、私たちは現在、米国証券取引委員会規則で定義されたいかなる表外手配も持っていない。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
我々の経営陣の財務状況と経営結果の議論と分析は、公認会計原則(“公認会計原則”)に基づいて作成された我々の総合財務諸表に基づいている。これらの連結財務諸表を作成する際には、連結財務諸表の日付の報告済み資産および負債額、または有資産および負債の開示、および報告期間内に発生した報告済み費用に影響を与える推定および仮定を行う必要がある。我々の見積もりは，我々の歴史的経験と，当時の状況では合理的な様々な他の要因に基づいており，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。以下で議論する会計政策は、これらの政策がより重要な分野に関連しているため、経営陣の判断と見積もりに関連しているため、我々の歴史や将来の業績を知るために重要であると考えられる。
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2024年3月25日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10-k年度報告書に“経営陣の財務状況と運営の議論と分析”と題する節に開示されたキー会計政策と見積もりと比較して、私たちのキー会計政策と見積もりに大きな変化はない。
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
私たちは2012年のJumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)で定義されているように“新興成長型会社”です。“雇用法案”によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、“雇用法案”公布後に発表された新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。
私たちは、私たち(I)がもはや新興成長型企業または(Ii)が“雇用法案”に規定されている延長移行期間から撤退することを明確かつ撤回できないまで、この延長された移行期間を使用して、新しい会計基準または改正会計基準を遵守することを選択することを選択した。
したがって、我々の連結財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
我々は、(I)我々の最初の会計年度の最終日(A)上場完了5周年後まで、(B)我々の年間総収入が少なくとも12.35億ドル、または(C)大型加速申告会社とみなされる場合、前年6月30日現在、非関連会社が保有する普通株の時価が70000ドル万を超えることを意味し、(Ii)前3年間に10ドルを超える転換不能債務証券を発行した日を意味する新興成長型企業である。2024年12月31日から新興成長型企業ではなく、IPO完了5周年後の今年度最後の日となる見通しだ。
私たちも“小さな報告会社”であり、これは、非関連会社が保有する株式の時価が70000ドル万未満であり、最近終了した会計年度の年収が10000ドル未満であることを意味する。(I)非関連会社が保有するわが株の時価が25000ドル未満または(Ii)最近終了した会計年度の年収が10000ドル未満であり、非関連会社が保有するわが株の時価が70000ドル未満であれば、規模の小さい報告会社になり続けることができる。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、我々のForm 10-k年度報告書に最近の2つの会計年度の監査財務諸表のみを公表することを選択する可能性があり、新興成長型企業と同様に、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減少させている。
最近発表された会計公告
2023年11月、財務会計基準委員会(FASB)は会計基準更新(ASU)2023-07を発表した分部報告(テーマ280)：改善可能報告分部開示(“ASU 2023-07”)は、パブリックエンティティに関する報告可能なセクションの開示を拡大し、報告可能なセクションの費用、中間セクションの損益に関するより多くの情報の提供、およびパブリックエンティティの首席運営決定者が、報告された部分損益情報を使用して、セクションの業績および割り当てリソースをどのように評価するかを要求する。この基準は，2023年12月15日以降の年次報告期間と2024年12月15日以降の移行期間に適用され，早期採用が許可されている。同社は現在、この採用がその総合財務諸表に及ぼす影響を評価している。
FASBは2023年12月にASU 2023-09を発表しました所得税(特集740)：所得税開示の改善“(”ASU 2023-09“)。ASU 2023-09は、エンティティが有効税率台帳において特定のカテゴリを開示し、量子化しきい値に適合する入金項目および州および連邦所得税支出および支払われた税金のいくつかの開示に追加情報を提供することを要求する。ASU 2023-09は2024年12月15日以降の会計年度から発効します。同社はASU 2023-09の採用が連結財務諸表に実質的な影響を与えず、2025年1月1日からこの基準を採用すると予想している。
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プロジェクト3.数量と品質市場リスクの開示について。
金利リスク
私たちは主に利息に対する敏感性を含む正常な過程で市場リスクに直面している。2024年6月30日と2023年12月31日まで、私たちの現金、現金等価物と有価証券はそれぞれ28200ドルと20140ドル万です。私たちの市場リスクに対する主な開口は金利感受性であり、金利敏感性はアメリカの金利全体の水準変化の影響を受けている。私たちの現金と現金等価物の満期日が短いため、直ちに10%の利上げは私たちの投資実現価値に大きな影響を与えないと思います。したがって、私たちは私たちが現金と現金同等物の面で大きな市場リスクに直面しているとは思わない。
インフレリスク
インフレは一般的に私たちの臨床試験費用を増加させることで私たちに影響を及ぼす。インフレは、2024年6月30日と2023年6月30日までの間、我々の業務、財務状況または運営結果に実質的な影響を与えないと考えられる。
項目4.制御プログラムがあります
開示制御とプログラムの有効性に関する結論
我々の経営陣(最高財務官·CEOを含む)の監督·参加の下、2024年6月30日現在の開示制御·手順(1934年の“証券取引法”(以下、“取引法”と略す)規則13 a-15(E)および15 d-15(E)に基づく設計·運用の有効性を評価した。取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)に定義されている用語“開示制御および手順”は、取引法に従って提出または提出された報告において開示を要求する会社の情報が米国証券取引委員会規則および表によって指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証するための会社の制御および他の手続きを意味する。開示制御及び手続は、取引所法に基づいて提出又は提出された報告書に開示を要求する情報が蓄積されていることを確保し、その主要幹部及び主要財務官を含む会社管理層に適宜伝達し、開示要求に関する決定を直ちに行うことを目的としているが、制御及び手続に限定されない。経営陣は、どのような制御やプログラムが、どんなに設計や操作が良くても、その目標を実現するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、管理部門は、可能な制御とプログラムのコスト-利益関係を評価する際にその判断を運用しなければならない。我々の経営陣の評価(我々のCEOや財務官の参加を含む)によると、本報告期末までに、我々のCEOおよびCEOは、我々の開示制御および手続きが合理的な保証レベルで有効であると結論している。
財務報告の内部統制の変化
本報告に記載されている間、私たちは財務報告の内部統制(取引法第13 a-15(F)および15 d-15(F)条で定義されているように)に大きな影響を与えなかったか、または財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化を生じなかった。
制御措置の有効性の固有の制限
財務報告書の内部統制はすべてのミスと詐欺を防止したり発見できないかもしれない。どのような制御やプログラムも，設計や操作がどんなに良好であっても，予想される制御目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできないが，管理層は，可能な制御とプログラムのコスト-利得関係を評価する際にその判断を運用しなければならない.
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第II部-OTH救急室情報
項目1.法律規定法律手続き。
時々、私たちは正常な業務過程で法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、経営陣が私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすと考えているいかなる法的手続きにも参加していません。結果にかかわらず、訴訟は弁護と和解費用、管理資源の分流、負の宣伝と名声損害などの要素によって私たちに不利な影響を与える可能性がある。
第1 A項。国際ロータリーSK因子です。
リスク要因の概要
我々の普通株への投資は様々なリスクに関連しており、潜在投資家には、私たちの普通株に投資する前に、“リスク要因”の節で議論されている事項を慎重に考慮することを促す。これらのリスクは以下のリスクを含むが、これらに限定されない
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製品開発と規制承認に関するリスク
私たちの開発はまだ初期段階にあります。もし私たちがZorevunersen(STK-001)、STK-002、そして私たちの未来の候補製品を開発して商業化することができなければ、もし私たちがそうする過程で重大な遅延があったら、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
私たちはDravet症候群の治療のために、タンゴと私たちの現在の主要な候補製品Zorevunersenを開発するために、ほとんどの精力と財力を投入した。我々は2019年末にZorevunersenの新薬研究申請(IND)をFDAに提出した。2020年8月，MONARCH 1/2 a期に検討した単回漸増用量部分で，1人目の患者に10 mgの用量レベルでゾレビソンを投与した。
また，2020年11月にADOA治療の臨床前開発の次の目標としてOPA 1を指名することを発表した。2021年11月、ADOA治療の主要な候補製品としてStK-002を指名することを発表し、多くの精力と財力を投入して開発しようとしています。われわれは2023年初めにイギリス医薬品·保健製品規制機関(MHRA)にSTK−002の臨床試験認可(CTA)申請を提出し，MHRAは2023年4月にこのCTAを承認したが，患者の登録や投与量は開始されていない。私たちが製品収入を作る能力は、タンゴと私たちの候補製品の成功開発と最終商業化に大きく依存し、これは決して起こらないかもしれない。私たちは現在どんな製品の販売からも収入を得ていません。私たちは永遠に適切な製品を開発したり商業化することができないかもしれません。
私たちが製品販売から任意の収入を得る前に、私たちのすべての計画と候補製品は臨床前と臨床開発、複数の司法管轄区の監督管理許可を得て、臨床前、臨床と商業製造供給、生産能力と専門知識を獲得し、商業組織の構築、大量の投資と重大なマーケティング仕事を必要とする。Zorevunersen、StK-002、および私たちの将来の候補製品は、FDAまたはいくつかの他の外国規制機関(例えば、欧州医薬品局(“EMA”)またはMHRA)のマーケティング許可を得なければならず、その後、私たちの任意の候補製品を商業化することができる。
Zorevunersen、StK-002、および私たちの未来の候補製品の成功は、様々な要素に依存します
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もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数でタイムリーまたは根本的に成功できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を商業化することに成功しなかったりする可能性があり、これは私たちの業務に深刻な損害を与えるだろう。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得られなければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。
早期臨床前研究或いは臨床試験の成功は後の臨床前研究と臨床試験で得られた結果を意味しないかもしれないが、著者らのDravet症候群計画或いはADOA計画を含む。
Zorevunersenは現在ヒト臨床試験評価を行っており，我々は将来予期せぬあるいは負の結果に遭遇する可能性がある。私たちは十分かつ良好にコントロールされた臨床試験を通じて、私たちの候補製品が安全で有効であり、良好な利益-リスク概況があり、その目標適応に使用できることを証明し、それから監督機関の商業販売の承認を求めることができる。著者らが臨床前動物モデルの中で著者らの候補製品のために観察した積極的な結果は著者らの未来の人類における臨床試験を予測できないかもしれない。マウスモデルはすべての臨床前研究と関連する固有の局限性があるからである。特に，Dravet症候群マウスモデルはヒト疾患よりも重篤であり，より短い症状後観察期間を提供している。早期試験の試験設計と結果は必ずしも未来の臨床試験設計或いは結果を暗示するとは限らず、著者らが観察した初歩的な積極的な結果は後期臨床試験で実証されないかもしれない。例えば，最近われわれの1/2 a期Zorevunersen開放ラベル研究の研究終了データは，ベースラインに比べてけいれん発作の中央値頻度が低下していることを報告しているにもかかわらず，これらの結果は米国(Monch)やイギリス(Admiral)のZorevunersen 1/2 a期開放研究の集約データに基づいており，他の実験ではこれらの結果を確認できない可能性がある。われわれの候補製品も臨床開発の後期段階で必要な安全性と有効性を示すことができない可能性があり，予備臨床試験に成功しても，進行中の試験の予備中期データ読み取りはこのような試験完了後に変化した結果を示す可能性がある。てんかん発作の減少におけるZorevunersenの効果を証明できても，我々の臨床試験ではドラビル症候群患者に対するZorevunersenの疾患修正効果を示すことができない可能性があり，同様にわれわれのADOA計画や他の将来計画でStK−002の効果を証明することはできないかもしれない。また，これまでわれわれの臨床試験は必然的に比較的少ない参加者に関与していた。したがって，これまでの実験結果から得られた結論は，より大きな参加者や異なる特徴を持つ患者キューで重複できない可能性がある。また私たちの臨床試験でも
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Zorevunersen、STK-002、または将来の候補製品が許容可能な安全性および有効性を有することを証明するために、FDAまたは外国規制機関との交渉によって得られたラベルは、二次端末のデータを含まない可能性があり、同じまたは同様の適応のための他の承認された製品に対する競争優位性を提供してくれないかもしれない。
バイオテクノロジー業界の多くの会社は早期開発で積極的な結果を得た後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，臨床試験による候補製品の失敗率が高かった。また，特定のセキュリティや有効性パラメータを評価するための異なる方法，仮定，アプリケーションは異なる統計結果を生成する可能性がある.我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータが有望であると信じていても，これらのデータはFDAや外国規制機関の承認を支持するには不十分である可能性がある。臨床前と臨床データは異なる方法で解釈することができる。したがって、FDAまたは外国規制機関は、これらのデータを私たちまたは私たちのパートナーから異なる方法で解釈することができ、これは規制承認を延期、制限、または阻止するかもしれない。私たちの研究データがDravet症候群のためのZorevunersenまたはADOAのためのStK-002を含む、私たちの任意の候補製品の安全性または有効性を一貫的にまたは十分に証明できない場合、私たちが承認要求を満たすように努力している場合、そのような候補製品の規制承認は著しく遅延する可能性があり、または、これらの要件を満たすことができない場合、そのような承認は差し止めまたは撤回される可能性がある。多くの要素、製品開発期間中の監督管理政策の変化を含むため、監督管理の遅延や拒否に遭遇する可能性がある。私たちは私たちが似たような挫折に直面しないということを確信できない。
Zorevunersen、StK-002、または私たちが開発した任意の他の候補製品の臨床試験が、FDAまたは外国の規制機関を満足させる安全性および有効性を証明できなかった場合、または他の方法で有利な結果が生じなかった場合、私たちは、そのような候補製品の開発および商業化を完了する過程で追加のコストが生じたり、遅延が生じたり、最終的には達成できない可能性がある。
規制部門から任意の候補製品(ZorevunersenとStK−002を含む)を販売する市場承認を得る前に、臨床前開発を完了し、その後、我々の候補製品の人体における安全性と有効性を証明するために、広範な臨床試験を行わなければならない。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果はまだ確定していない。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、試験の任意の段階で発生する可能性がある。
FDA、外国監督機関、あるいは著者らは様々な理由で臨床試験をすべてまたは部分的に保留する可能性があり、これらに限定されないが、これらに限定されない：法規の要求または臨床規程に従って臨床試験を行うことができないことを含む臨床試験の進行中の欠陥、臨床試験操作または試験場所の欠陥；治療効果を証明するために必要な試験設計の欠陥；臨床試験中に臨床試験治療に関連する可能性のある医療問題による死亡または他の副作用；候補製品は現在の治療法よりも有効ではないように見えるかもしれない；候補製品の品質または安定性は許容可能な基準を下回る可能性がある。または動物研究からのデータは、提案された臨床試験の予期される曝露(用量、投与経路、および持続時間)をサポートするのに十分ではない。例えば、FDAは以前にある用量のゾレブンソンに対して一部の臨床保留を行い、追加の臨床前試験を待った。FDAがZorevunersenの一部の臨床保留をキャンセルしても、私たちの現在と未来の候補製品は未来に他の臨床保留の影響を受ける可能性がある。
さらに、我々、FDA、外国規制機関またはIRBまたは同様の外国審査委員会または委員会は、そのような試験に参加する健康ボランティア対象または患者が受け入れられない健康リスクに直面している場合を含む、候補製品臨床試験の用量アップグレードを随時、様々な理由で延期、一時停止または制限することができる。他の理由では、候補製品または関連製品の臨床前試験中または健康ボランティア対象または臨床試験中の患者に対する副作用は、そのような決定をもたらす可能性がある。例えば，2022年11月，我々はオープンラベル拡張研究における慢性用量を米国の燕尾酒30 mgとイギリスの長翼45 mgに制限することを決定したと発表した。我々の当時の決定は，監督機関との相互作用と，非ヒト霊長類動物(NHP)研究の中期慢性毒理学データの審査に基づいており，この研究では，NHPの1年以内の投与総量は，臨床試験で参加者に期待されていた薬剤よりも大幅に高かった。
必要な前臨床研究や臨床試験を終えても、いつあるいは規制部門の承認を得て、候補製品を商業化するかどうかを予測することはできませんし、承認の範囲は私たちが求めている範囲よりも狭いかもしれません。
商業化の前に、Zorevunersen、StK-002、および私たちの将来の他の候補製品は、米国のセキュリティ協定に基づいて、EMAおよび米国以外の同様の規制機関の同様のマーケティング申請に基づいてFDAの承認を得なければならない。米国でも海外でも、上場承認を得る過程は高価であり、本当に承認されたのであれば、何年もかかり、関連する候補製品のタイプ、複雑さ、新規性を含む様々な要素によって大きく異なる可能性がある。候補製品のマーケティング承認を得られなかったことは私たちが候補製品を商業化することを阻止するだろう。私たちはまだZorevunersen、STK-002、または私たちの任意の他の未来の候補製品に対する司法管轄区域規制機関の承認を受けていない。私たちは上場承認を得るために必要な申請を提出し、支援した経験がなく、規制部門がこのような申請を提出する可能性があると表明すれば、予想通りに迅速かつ効率的に達成できない可能性がある。上場承認を得るためには、広範な臨床前と臨床データ及び各治療適応の支持情報を監督機関に提出し、候補製品の安全性と有効性を確定する必要がある。上場承認を得るためには，製品製造過程に関する情報を規制機関に提出し，規制機関が製造施設を検査する必要がある。私たちの候補製品
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効果がない可能性があり、適度に有効であるか、または不良または意外な副作用、毒性または他の特徴があることが証明される可能性があり、上場承認を阻止するか、または商業用途を阻止または制限する可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請の受け入れ或いは提出を拒否することができ、また著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があると決定することができる。そのほか、臨床前と臨床試験から得られたデータの異なる解釈は候補製品の上場承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。
Zorevunersen、STK-002、および将来の他の候補製品の承認は、様々な理由で延期または拒否される可能性があります
私たちの製品候補製品が臨床試験でその安全性と有効性の終点に達しても、監督部門はその審査プロセスを適時に完成できない可能性があり、あるいは私たちは監督部門の許可を得られない可能性がある。FDA諮問委員会または他の規制機関が承認または制限を提案しない場合、追加の遅延を招く可能性がある。さらに、将来の立法または行政行動における追加的な政府規制、または製品開発、臨床試験、潜在的な連邦政府の一時停止および審査過程における規制機関の政策の変化による遅延や拒否に遭遇する可能性がある。
また、2024年6月、米国最高裁判所はシボロン原則の下での長期的なやり方を覆し、司法がFDAを含む規制機関を尊重することを規定した。この裁決の結果，米国最高裁のより具体的な指導がなければ，既存機関法規がより多くの挑戦を受けるかどうか，あるいは下位裁判所が他の規制計画を背景にどのようにこの裁決を適用するかを決定することはできない。例えば、この決定は、より多くの企業がFDAを提訴し、FDAの長期的な決定および政策に挑戦することをもたらす可能性があり、これは、FDAの権威を破壊し、業界の不確実性を招き、FDAの正常な動作を混乱させる可能性があり、これは、FDAに提出された任意の規制文書または申請のタイムリーな審査に影響を与える可能性がある。
規制当局はまた、要求よりも限られた適応を有する候補製品を承認することができ、または狭い適応、警告またはリスク評価および緩和戦略(“REMS”)の形態で重大な制限を加えることができる。これらの監督管理機関は予防措置や禁忌症を要求するか、あるいは高価な発売後の臨床試験の表現に基づいて承認することを要求する可能性がある。さらに、規制当局は、私たちの候補製品の商業化に必要なまたは望ましいラベル宣言を承認しないかもしれない。上記のいずれの状況も、私たちの候補製品のビジネス見通しに重大な損害を与え、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。現在著者らの臨床試験は病院人員の不足或いは全世界のマクロ経済状況によるいかなる重大な遅延或いは中断が出現していないが、著者らはこのような不足と状況が直接或いは間接的に著者らの臨床試験の登録、分量と監督管理の審査スケジュールに影響する可能性があると考慮した。
私たちが治療を求めるいくつかの疾患の罹患率は低く、これらの疾患を有する患者を識別することは困難である可能性があり、Zorevunersen、StK-002、または私たちの将来の候補製品が承認されれば、これは私たちの試験の登録遅延や商業収入の増加を減速させる可能性がある。
一般に，遺伝子定義の疾患，特に我々の製品候補対象の疾患は，発症率，流行率ともに低い。世界のドラヴェ症候群の発症率は約16，000人の新生児に1例と推定されています
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ADOAは新生児約30，000名に1名である。これは、条件に適合する患者を適切に募集して登録するのに十分な数の患者が私たちの実験に参加することに障害を与えたり、候補製品の商業的潜在力を制限したりする可能性がある。患者の入選は他の要素の影響を受ける可能性がある
私たちが計画した臨床試験のために十分な数のこれらの疾病患者を募集できないいかなる状況も重大な遅延を招き、1つ以上の臨床試験を起動或いは完全に放棄することができない可能性がある。私たちの臨床試験の登録遅延は私たちの候補製品の開発コストを増加させる可能性があり、これはわが社の価値を低下させ、追加融資を受ける能力を制限する。
また，デレット症候群やADOA患者数と，我々の候補製品治療から利益を得る可能性のある疾患患者の予測は，我々が依頼した市場調査研究に基づいており，我々の候補製品の市場規模を正確に決定できない可能性がある。Zorevunersen、STK-002、そして私たちの未来の候補製品のすべての潜在的な市場機会は、最終的に私たちの候補製品の最終ラベルに依存し、もし私たちの候補製品が私たちの目標適応の下で販売が許可されれば、医学界と患者の参入の受容度、薬品の定価と精算。世界の患者数は予想を下回る可能性があり、患者は他の方法で私たちの候補製品治療を受けることができないかもしれないし、あるいは新しい患者はますます識別しにくくなったり、接触したりする可能性があり、これらはすべて私たちの運営結果および業務に悪影響を与えるだろう。
また、Dravet症候群とADOAの影響を受ける潜在的な患者の数が限られていることを考慮すると、私たちのZorevunersen、StK-002、および私たちの将来の候補製品(承認されれば)の各患者の治療価格は非常に高くなければならず、私たちの開発と製造コストを回収し、より多くの研究を援助し、利益を達成するために必要である。私たちはまた、候補製品をマーケティングする時に患者支援計画に資金を提供する必要があるかもしれません。これは私たちの製品収入に負の影響を与えます。私たちの開発努力と私たちの販売、マーケティングと製造費用が合理的であることを証明するために、十分な価格で十分な治療販売量を維持或いは得ることができないかもしれません。
タンゴを使って私たちの候補製品ルートを拡大し、適切な製品を開発する努力は成功しないかもしれません。
私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは私たちが確定した特定の適応の研究プロジェクトと製品に重点を置いています。我々の業務は，我々が研究や臨床前開発に持つ限られた数の内部製品の成功開発と商業化に依存している。たとえ私たちが引き続き私たちのルートを構築することに成功しても、私たちが確定した潜在的な候補製品を開発するには、追加の臨床開発、臨床前と製造活動の管理、複数の司法管轄区域の監督管理の承認、製造供給能力の獲得、商業組織の構築と重大なマーケティング努力の面で大量の投資を行う必要があり、その後、製品販売から任意の収入を得ることができる。さらに、これらの候補製品は、それらの有害副作用、限られた治療効果、または市場の承認を得て市場から受け入れられる製品である可能性が低いことを示す特徴を含む臨床開発に適していない可能性がある。私たちの技術的方法に基づいて開発と商業化候補製品を成功させることでタンゴを検証できなければ、将来的に製品収入を得ることができないかもしれません。これは私たちの業務、将来性、財務状況、運営結果に悪影響を与えます。
2021年11月、私たちはADOAを治療するための主要な候補製品としてStK-002を指名することを発表した；しかし、私たちは主に私たちのドラヴェ症候群候補製品Zorevunersenに集中しており、私たちは他の候補製品を求める機会を放棄または延期するかもしれない、または後により大きなビジネス潜在力を有することが証明された他の適応の機会を延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。新しい候補製品の発見と開発の生物学的目標の理解と評価は、その後の臨床前と臨床開発において遭遇する挑戦を決定できない可能性がある。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、独占開発と商業化の権利を保持することが私たちにより有利な場合、私たちは協力、許可、または他の特許権使用料手配を通じてその候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれない。
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私たちが上場承認を得た任意の候補製品は、広範な上場後の規制要求の制約を受け、上場後に市場から制限されたり、市場から撤退したりする可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守していない場合、あるいは私たちの候補製品が予期せぬ問題に遭遇した場合、その中のどの製品も承認された場合、処罰を受ける可能性がある。
私たちの候補製品とその開発と潜在的な商業化に関連する活動は、テスト、製造、記録保存、ラベル、貯蔵、承認、広告、販売促進、販売、流通を含み、FDAと他のアメリカと国際規制機関によって全面的に監督されている。これらの要件には、現在の良好な製造仕様(“CGMP”)、品質管理、品質保証および対応する記録および文書保守、FDAおよび他の規制機関の定期検査、および仕入先へのサンプルの配布および記録の保存に関する要件を含む、安全および他の上場後の情報および報告の提出、登録および上場要件、製造に関する要件が含まれる。
FDAはまた、任意の承認された製品の安全性または有効性を監視するために、高価な上場後研究または臨床試験および監視を要求する可能性がある。FDAは、医薬品および生物製品の承認後のマーケティングおよび販売促進を密接に規制し、それらが承認された適応のみを保証し、承認されたラベルの規定に従って販売されることを保証する。FDAはメーカーがその製品を使用する通信に厳しい制限を加えている。FDAが承認したラベルと一致しないか、FDA規定に適合しない方法で私たちの候補製品を宣伝すれば、私たちは法執行行動の影響を受けるかもしれない。また、私たちの候補製品は既存製品よりも良い安全プロファイルを提供する可能性があると信じていますが、対面研究を行わない限り、承認されれば製品を比較声明することはできません。
処方薬の促進に関連する連邦食品、薬物、化粧品法案の違反は調査につながる可能性があり、連邦および州医療詐欺および乱用法律、国際司法管轄区の州消費者保護法および同様の法律に違反すると告発される可能性がある。
さらに、私たちの候補製品、製造業者、または製造プロセスは、以前に未知の有害事象または他の問題が発生したり、法規要件を遵守できなかったりすることが発見され、様々な結果が生じる可能性がある
安全モニタリングや薬物警戒に関する欧州の要求や，小児科群のための製品開発に関する要求を守らないことも，重大な経済的処罰を招く可能性がある。同様に、個人情報保護に関する欧州の要求を守らないことも重大な処罰や制裁につながる可能性がある。
もし私たちが国際司法管轄区域で規制の承認を得られなければ、私たちはアメリカ以外のところで私たちの候補製品を販売することができないだろう。
Zorevunersen、StK-002、そして私たちの未来の候補製品をマーケティングして販売するためには、私たちは単独のマーケティング承認を得て、多くの法規と異なる要求を守らなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認手続きには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。また、アメリカ以外の多くの国では、まず製品の精算許可を得てから、規制機関がその製品の同国での販売を許可しなければならない。外国規制の承認を得られなかったり、外国の監督管理要求を遵守しなかったりすると、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの候補製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。連合王国は欧州連合(EU)から離脱した、すなわち
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“英国離脱”は2020年12月31日に全面的に発効した。イギリスの離脱は特にイギリスとEUで政治的と経済的不確実性をもたらし続けている。イギリスが離脱する前に、イギリスの相当部分の規制枠組みはEUの指示と規制から来た。英国離脱後、連合王国はEUの規制制度を保持し、独立した連合王国として何らかの改正を行った。立法する。だからイギリスです現在の規制制度はEUの法規に似ているが、イギリスはすでに新しい立法、すなわち“薬品と医療機器法”を公布した。この法律によると、イギリス。薬品の研究、開発と商業化を含むEUの薬品立法制度とは異なる変化が可能な法規を取る可能性があり、そして未来の変化についてコンサルティング文書を発表した。イギリスの離脱は追加的な規制コストを招く可能性があり、イギリスやEUで私たちの候補製品を承認する規制制度に実質的な影響を与える可能性がある。
もし私たちが国際市場の規制要求を遵守し、適用されたマーケティング承認を得ることができなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力が損なわれ、私たちの業務は悪影響を受けるだろう。もしあれば、私たちは外国の規制部門の承認をタイムリーに得られないかもしれない。私たちのいずれかの候補製品が他の国家規制機関の承認を得られなければ、その候補製品のビジネス見通しを大幅に低下させる可能性があり、私たちの業務の見通しが低下する可能性がある。
Zorevunersen、StK-002、または私たちの将来の候補製品は、不良および予見不可能な副作用を引き起こす可能性があり、または公衆に不安全とみなされる可能性があり、これは、それらが臨床試験または規制承認に入ることを延期または阻止し、商業潜在力を制限し、または重大な負の結果をもたらす可能性がある。
他のアンチセンスオリゴヌクレオチド(“ASO”)はすでに監督部門の許可を得たが、著者らは単数体不足の潜在的な遺伝原因を標的とすることによってタンパク質発現を上昇させる方法は疾病治療に新しい方法を提供し、これはZorevunersen、StK-002或いは私たちの未来の製品候補製品とアンチセンスオリゴヌクレオチド類薬物の安全性に関連する不確実性を意味する。
我々の候補製品による副作用に加えて，髄腔内や硝子体内投与過程や関連プログラムも副作用を引き起こす可能性がある。このような有害事象が発生した場合、私たちの臨床試験は一時停止または終了する可能性がある。もし私たちがどんな不良事件が管理手続きや関連手続きによって引き起こされたかを証明できなければ、FDA、欧州委員会、EMA、イギリス。MHRAまたは他の規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができます。将来のすべての深刻な有害事象が製品に関連していないことを証明できても、このような事件は患者募集または入選患者が試験を完了する能力に影響を与える可能性がある。さらに、もし私たちが私たちの任意の候補製品の任意の将来の臨床試験を開始、延期、一時停止、または終了しないことを選択または要求された場合、その候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、これらの候補製品から製品収入を創出する能力は延期またはキャンセルされる可能性がある。これらのいずれも、他の候補製品を開発する能力を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。最後に、Biogen Inc.製SPINRAZAは髄腔内投与を用いたASO療法であり、SPINRAZAが副作用をもたらすことが発見された場合、または潜在的なカテゴリ効果によって安全でない場合、Zorevunersenおよび私たちの将来の他の候補製品の需要に悪影響を及ぼす可能性がある。髄腔内投与を用いた臨床開発における他のASOもデータを生成する可能性があり、これらのデータはZorevunersenおよび我々の他の未来の候補製品の臨床、規制、または商業認知に悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、私たちの任意の候補製品が発売承認された場合、FDAは、製品の利点がそのリスクよりも大きいことを確実にするためにREMSを採用することを要求することができ、その中には、例えば、製品が患者に配布されるリスクを概説する薬物ガイドラインおよび医療従事者向けのコミュニケーション計画、または製品の安全な使用を確保する他の要素が含まれている可能性がある。さらに、もし私たちまたは他の人が後に私たちの候補製品が不良な副作用をもたらしたことを発見すれば、いくつかの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある
これらのすべての状況は私たちの業務、財務状況、経営結果、将来性に重大な損害を与える可能性がある。
FDAが指定した稀な小児科疾患は、製品のNDAが承認後に優先審査証明書を得る資格があることを保証しておらず、より速い開発や監督審査過程を招くこともなく、Zorevunersen、StK-002あるいは私たちの将来の候補製品が発売承認を得る可能性も増加しない。
稀な小児科疾患優先審査クーポン計画によると、まれな小児科疾患を治療する合格NDAの許可を得ると、このような申請の発起人は、まれな小児科疾患優先審査クーポン券を取得する資格があり、このクーポン券は、後続の生物製品許可証申請またはNDAを取得するための優先審査に使用することができる。私たちのビジネス戦略の一部として
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Zorevunersen，我々は2022年10月にまれな小児科疾患の称号を得た。私たちはまた未来の任意の他の候補製品のために珍しい小児科疾患の称号を求めるかもしれない。候補製品が2024年9月30日までに指定されていれば、2026年9月30日までに承認されれば、クーポン券を取得する資格がある。しかし、zorevunersenを除いて、私たちはZorevunersen、StK-002、または私たちの未来の候補製品が指定されることを期待していない、またはこれらの日までに承認されるか、またはこの計画がさらに延長されることを全く期待していないので、私たちはどんな優先審査券も得られないかもしれない。さらに、稀な小児科疾患を治療する薬剤を指定することは、申請が承認されることを保証しない場合、NDAは稀な小児科疾患の優先審査証明書の資格基準に適合する。最後に、まれな小児科疾患指定は、製品のより速い開発や規制審査を招くことはなく、発売承認を得る可能性も増加しない。
FDAの迅速なチャネル認証は、Zorevunersen、STK-002、または将来の任意の候補製品、または承認経路の使用を加速させても、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、私たちの候補製品が上場承認される可能性を増加させることはありません。
重症または生命に危険な疾患の治療に使用される薬剤が使用され、そのような疾患が満たされていない医療ニーズを解決する可能性を示す場合、薬物スポンサーは、迅速チャネル指定をFDAに申請することができる。FDAは広い自由裁量権を持っていて、この称号が与えられているかどうか。ある特定の候補製品がこの認証を受ける資格があると信じていても、FDAがこの認証を承認することを保証することはできません。任意の候補製品の迅速なチャネル認証を確実に取得したとしても、従来のFDAプログラムと比較して、より速い開発プロセス、審査、または承認を経験しない可能性がある。FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考える場合，その指定を撤回する可能性がある。高速道路指定された多くの薬は承認されなかった。
私たちはまた私たちの候補製品の承認を加速させることを求めるかもしれない。FDAの加速承認計画によれば、FDAは、患者に既存の治療よりも意義のある治療利益を提供する深刻または生命に危険な疾患に対する薬剤を承認する可能性があり、その基礎は、臨床利益の代替終点を合理的に予測することができるか、または不可逆的な発症率または死亡率よりも早く測定することができる臨床終点であり、不可逆的な発症率または死亡率または他の臨床的利益への影響を合理的に予測することができ、同時に、病状の重症度、希少性または流行率、および代替療法の利用可能性または不足を考慮することである。私たちが加速的な承認を求めている任意の候補製品と同じ適応を持つ別の製品を完全に承認することは、私たちの候補製品の承認を加速させることをより困難にするかもしれない。加速承認を得た薬物に対して、発売後の検証性試験は不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する期待影響を記述する必要がある。これらの検証試験は、職務調査の場合に完了しなければならず、一般に、FDAは、承認前に試験を設計および/または開始することを要求する可能性がある。最近“食品·薬物総合改革法案”(“FDORA”)が公布され、承認経路の加速に関する条項が含まれている。FDORAによれば、FDAは、承認前または承認後の特定の期間にわたって承認後の検討を要求することを許可される。FDAはまた、マイルストーンが含まれている可能性があり、必要な承認後研究の進捗報告書の提出、およびFDAが要求する任意の条件を含む可能性がある任意の承認後研究の条件を具体的に説明することをFDAに要求する。FDORAは、FDAがFDAが規定したいかなる要求条件を満たしていないか、または適時に報告を提出できなかったことを含む、職を全うするために必要な承認後の研究ができなかった状況に対して法執行行動をとることを可能にする。承認加速によって承認された候補製品のすべての販促材料はFDAの事前審査を経なければならない。さらに、以下の場合、FDAは、承認経路の加速下で承認された任意の候補製品または適応の承認を撤回することができる
FDA指定の画期的な治療法は、Zorevunersen、STK-002、または私たちの将来の任意の候補製品のために承認されても、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、候補製品が発売承認される可能性を増加させることはない。
私たちはZorevunersen、STK-002、または私たちの未来の1つまたは複数の候補製品のための突破療法の称号を求めるかもしれない。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療することを意図した薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された薬物に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な経路を決定するのに役立つとともに，無効対照案中の患者数を最小限にすることができる。FDAで画期的な治療法に指定されている薬物は，NDA提出時に臨床データの支持を得ていれば，優先審査を受ける資格もある。
FDAはそれを画期的な治療法に指定する権利がある。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法に指定された基準に適合していると信じていても，FDAは同意せず，このような製品を生産しないことに決定している可能性がある
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指定する。いずれの場合も，FDAの従来のプログラムによる承認を考慮した薬物と比較して，薬物の突破療法指定を受けることは，より速い開発過程，審査または承認を招くことはなく，FDAの最終承認も確保できない可能性がある。さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品が画期的な療法の条件に適合していても、FDAは、候補製品がもはや資格条件に適合していないことを後で決定することができ、またはFDAの審査または承認の期間を短縮しないと決定する可能性がある。
制定と将来の立法は、候補製品の上場承認を得て商業化の難しさとコストを増加させ、私たちが制定する可能性のある価格に影響を与える可能性がある。
既存の規制政策は変化する可能性があり、追加の政府法規を公布して、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期する可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制コンプライアンスを維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を得ることができないか、または失う可能性があり、利益を達成したり維持したりすることができないかもしれない。
また、アメリカでは、医療コストを抑えるための多くの立法計画が続いているだろう。製薬産業はこのような努力の特別な重点であり、重大な立法計画の重大な影響を受けてきた。これに先立ち、2010年3月に“医療·教育和解法案”(総称して“ACA”と呼ぶ)を改正した“患者保護·平価医療法案”が公布され、医療保険を獲得する機会を拡大し、医療支出の増加を減少または制限し、詐欺や乱用に対する救済措置を強化し、医療·医療保険業界のために新たな透明性要求を増加させ、医療業界に新たな税費を徴収し、追加の医療政策改革を実施することを目的としている。
医療改革措置は最近2022年8月に“インフレ低減法案”(IRA)が公布され、米国衛生公衆サービス部(HHS)と毎年連邦医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)がMedicare B部分とD部分によって精算される法定数の薬物と生物製品の販売価格を直接交渉することを許可し、少なくとも7年間(単一由来生物製品は11年)の高支出単一由来薬物を承認して初めてCMSが選択して交渉する資格があり、交渉価格は選択年度後2年以内に発効する。連邦医療保険D部分製品の交渉は2024年に行われ、交渉価格は2026年に発効し、連邦医療保険B部分製品の交渉は2026年に始まり、交渉価格は2028年に発効する。2023年8月、HHSは、交渉する10種類のMedicare Part D薬および生物製品を選択することを発表した。HHSは2024年9月1日までに協議された最高公平価格を発表し、法定最高価格を超えてはならない価格上限が2026年1月1日に発効する。1つのまれな疾患または状態についてのみ孤児薬を指定する医薬または生物製品は、アイルランド共和軍の価格交渉要件から除外されるが、複数のまれな疾患または状態の指定を受けた場合、または単一の指定されたまれな疾患または状態の範囲内でない適応が承認された場合、CMSが交渉のための薬物選択を評価した場合に、そのような追加の指定または失格の承認が撤回されない限り、この除外は失われるであろう。合意された価格は平均価格より卸売業者と直接購入者に大きな割引があります。この法律はまた、価格上昇率がインフレ率より大きい連邦医療保険D部分とB部分の薬品に対してリベートを徴収する。また、2025年から、新たに設立されたメーカー割引計画により、受益者の最高自己負担コストを大幅に低減し、連邦医療保険D部分下の“ドーナツ穴”を解消し、メーカーにD部分参加者のブランド薬物処方コストの10%を補助し、自己払い最高限度額を下回り、自己払い最高限度額に達すると20%を補助する計画である。アイルランド共和軍はまた、ACA市場で医療保険を購入した個人に2025年まで強化された補助金を提供する。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。IRAを守らないメーカーは民事罰金を含めて様々な処罰を受ける可能性がある。このような規定は法的挑戦を受けるかもしれない。例えば，高支出単一由来医薬品や生物製品販売価格交渉に関する条項は，製薬業者が起こした複数の訴訟で挑戦されている。したがって，アイルランド共和軍がどのように実施されるかは不明であるが，製薬業に大きな影響を与える可能性がある。
さらに、他の立法改正も提案されて採択された。これらの変化には、2013年から実施された各年度に提供者に支払われる医療保険総額を2%に削減し、2031年まで有効にすることが含まれているが、追加の国会行動がとられない限り、各種新冠肺炎救済立法に基づいて2020年5月1日から2022年3月31日まで支払いを停止している。2013年1月、“2012年米国納税者救済法”が署名され、いくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険を減らし、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効が3年から5年に延長された。これらの新しい法律は、連邦医療保険や他の医療資金のさらなる減少を招く可能性があり、承認されれば、私たちの薬品の顧客および私たちの財務運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、2018年5月30日、2017年Trickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn、Matthew Bellina Right to Trial Actが法律に署名しました。他の事項以外に、この法律はある患者に連邦フレームワークを提供し、彼らが第一段階の臨床試験を完成し、FDAの許可を得た研究用新薬製品を獲得するために調査を行っていることを許可した。場合によっては、条件を満たす患者は、臨床試験に参加することなく、FDA拡大参入計画に従ってFDA許可を得ることなく治療を求めることができるが、製造業者には義務がない
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現在の連邦裁判権法律に基づいて研究用の新薬製品を提供します。私たちは、私たちの候補製品のために参入計画の拡大を求めるか、または他の国/地域の類似規則を利用して、指定された患者に基づいて、または同情的な使用計画の下での薬物の使用を可能にすることができる。
また，米国連邦や州レベルでは，医療費の低減を図るための他の取り組みが継続される予定である。例えば、2020年12月、CMSは最終規則を発表し、医療補助薬品返却計画に基づいて重大なメーカー価格報告変化を実施し、原始薬物価格上昇に関連する製品線拡張の代替返却点計算と、いくつかの価値に基づく調達手配に関する最適価格報告を含む。また、2021年1月1日に施行された“2021年米国救援計画法案”によると、メーカーが一単位の薬品で州医療補助計画に支払う医療補助薬品リベート計画の法定上限が廃止された。場合によっては、この上限を廃止することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求するかもしれない。さらに、インフラ投資および雇用法案は、2023年1月1日から、連邦医療保険B部分に基づいて少なくとも18ヶ月を個別に支払い、単剤容器または包装(払戻可能な単剤容器または使い捨て包装薬と呼ばれる)で販売される単一由来薬物のいくつかの製造業者に要求を追加し、使用または廃棄された部分が法規または法規によって定義された適用割合を超える場合、割り当てられた薬物の未使用および廃棄のいずれかの部分に年間払い戻しを提供しなければならない。メーカーは定期監査を受けなければならず、払い戻し可能な単剤容器や使い捨て包装薬品の払い戻しを受けていない企業は民事罰金を受ける。すでに実施され、将来実施される可能性のある医療改革は薬品のカバー範囲と精算レベルの更なる縮小を招く可能性があり、アメリカ政府の税金還付計画の下で支払うべきリベートの増加、及び薬品価格はより大きな下振れ圧力に直面している。
ACA、IRA、および将来取られる可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準を招き、私たちが受け取った任意の承認された製品の価格に追加の下振れ圧力をもたらす可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、収入を創出し、利益を実現し、あるいは候補製品を商業化することを阻止することができるかもしれない。
アメリカの州レベルでは、立法機関はますます多くの薬品と生物製品の価格設定を制御するための法律と法規を制定しており、価格制限、ある製品への参入の制限、価格上昇の報告と高コスト薬物の導入を含む。
承認後の要求を拡大し、医薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、米国議会のFDA承認過程に対するより厳格な審査は上場承認を著しく延期または阻止する可能性があり、より厳格な製品ラベルと上場後のテストとその他の要求の影響を受ける可能性がある。
私たちは孤児薬の指定や他の人が獲得した未来の製品候補のための指定を得ることに成功できないかもしれない。また，このような認証を受けても，Zorevunersen，StK−002，あるいは将来の候補製品に対する市場独占的潜在力を含む孤児薬物認証に関する利点を保つことができない可能性がある。
Zorevunersen業務戦略の一部として，2019年に米国でDravet症候群を治療する孤児薬物認証を取得し，2022年にEUで認証を取得した。我々のSTK−002業務戦略の一部として，2022年に米国でADOA治療の孤児薬の称号を得た。私たちはまた他の国で私たちの候補製品のためにそのような称号を求めることができる。しかし，孤児薬物指定は将来の孤児薬物市場の独占経営権を保証するものではなく，将来の候補製品のためにこのような指定を得ることに成功する保証もない。
米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄区の規制機関は、比較的少ない患者集団の治療を目的とした薬剤を孤児薬として指定する可能性がある。孤児薬物法案によると、薬物がまれな疾患または疾患の治療を目的としている場合、FDAは孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患の定義は、患者数が20万人未満であることである。米国では，孤児薬物指定は一方が経済的インセンティブを得る権利があり，例えば条件に合った臨床研究費用のために税収控除を受け，処方薬使用者の費用を免除する機会がある。同様に，EUでは，EU委員会はEMAの孤児薬物製品委員会から孤児薬物指定申請に対する意見を受けた後，孤児薬物指定を承認した。EUでは、孤児薬物指定は、EUの10，000人に5人以下の生命または慢性衰弱に危険な疾患の診断、予防または治療を目的とした薬物の開発を促進し、満足できる診断、予防または治療方法を許可していない(そうでなければ、この製品は影響を受けた人に大きな利益を与える)。EUでは、孤児薬物指定は、費用を下げたり、費用を免除したりするなど、当事者に財政的インセンティブを得る権利がある。
一般に、孤児の薬物名を有する薬物がその後、その名称の適応を有する最初の発売許可を得た場合、薬物は、限られた場合を除いて、EMAまたはFDAがその期間内に同一の薬物および適応の別の発売申請を承認することを阻止する権利がある。もし競争相手が同じ活性部分と同じ適応を治療する製品を構成する孤児薬物独占経営権を得ることができれば
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私たちの候補製品として、私たちの薬物が臨床的に承認された薬剤よりも臨床的に優れていることが証明できない限り、私たちは長い間、適用規制機関の私たちの薬物の承認を得ることができないかもしれない。適用期間はアメリカでは7年、EUでは10年だ。1つの薬剤が孤児薬物指定基準に適合しなくなった場合、またはその薬剤の利益が十分に高い場合、市場排他性を得る理由がなくなり、EUの排他的期限を6年に短縮することができる。
孤児薬が承認された後であっても、FDAが、かなりの標的集団においてより安全で、より効果的であることが証明されているので、後者が臨床的に優れていると結論した場合、FDAはその後、同じ疾患に対するその後の同じ薬物の申請を承認することができる。また，指定された孤児薬物が孤児指定の適応を得るよりも広い用途で許可されていれば，孤児薬物排他性を得ることはできない。さらに、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、または、このようなまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を生産できない場合、米国における孤児薬の独占営業権を失う可能性がある。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。
“孤児薬物法案”に含まれる孤児薬物排他性は最近、メディア、一部の国会議員、医学界の一部の人から密接に注目されている。また，FDAの“孤児薬物法”の解釈は法廷で成功的に挑戦されておらず，将来の法廷裁決はこの傾向が続く可能性がある。FDAが承認した孤児薬の排他性が将来修正されない保証もなく，このような変化が承認されれば，我々の製品にどのような影響を与えるかも保証されない。
FDAとMHRAが新製品を審査·承認する能力は、予算と資金レベル、政府の閉店、キーパーソンの雇用と維持能力、法定、監督管理と政策変化を含む様々な要素によって阻害される可能性がある。
FDAとMHRAが新製品を審査·承認する能力は、予算と資金レベル、政府の閉店、キーパーソンの雇用と維持能力、法律、法規と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。
FDA、MHRAと他の政府機関がその機能を正確に管理する能力は、政府資金レベルと肝心な指導者任命を埋める能力、及び各種の要素に大きく依存する。キーポストの補填或いは交換を延期することはFDA、MHRAとその他の機関の機能履行能力に深刻な影響を与える可能性があり、医療保健と製薬業界に大きく影響する可能性がある。
2016年12月、21世紀治療法案が署名され、医療革新を推進し、薬物や設備開発·審査に関連する職をFDAに直接募集することを許可するための法律となった。従来、FDAは、民間企業が提供する報酬と比較して、競争力のある重要な指導者候補(科学者を含む)の報酬を提供できないことが多かった。21世紀治療法案は、この機関の採用プロセスを簡略化し、既存の報酬構造で提供される狭い範囲を拡大することで、FDAが指導者を競争できるようにすることを目的としている。
FDA、MHRA、その他の政府機関の中断も、必要な政府機関が新薬の審査や承認に要する時間を遅らせる可能性があり、私たちの経営業績や業務に悪影響を及ぼす。
私たちの業務および将来の顧客、プロバイダ、および第三者支払者との関係は、適用されるリベート、詐欺および乱用、および他の医療法律法規の制約を受けることになり、これは、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、および利益および将来の収益減少を含む罰に直面する可能性があります。
医療提供者と第三者支払者は、市場で承認された任意の候補製品を推薦し、処方する上で主な役割を果たすだろう。私たちの将来のプロバイダ、第三者支払者、顧客との合意は、マーケティング、販売、流通、マーケティングの承認を得た任意の候補製品の業務または財務配置および関係を制限する可能性がある幅広い適用された詐欺や乱用、および他の医療法律法規の制約を受けることになります。
アメリカ連邦と州医療保健法律法規に適用される制限は
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いくつかの州と地方の法律は、製薬会社が製薬業の自発的コンプライアンスガイドラインと連邦政府が公布した関連コンプライアンスガイドラインを遵守することを要求し、製薬業者に医師および他の医療保健提供者に支払いおよび他の価値移転に関する情報を報告することを要求する可能性がある。他州の法律は，製薬会社にマーケティング支出や法定敷居を超える価格上昇や，価格上昇原因に関する情報を報告したり，高価な薬物の市場進出状況を報告したりすることを求めている。州法や外国法は健康情報のプライバシーやセキュリティを管理する場合もあり、多くの法律は互いに大きく異なり、HIPAAに先を越されず、コンプライアンス作業を複雑化させることが多い。
私たちが第三者の業務配置と適用される医療法律や法規に適合するように努力することは、多くのコストに関連することを確実にします。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、候補製品を政府が援助する医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外し、返還、契約損害、名声損害、利益減少、および将来の収入減少、ならびに私たちの業務の削減または再編に直面する可能性がある。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者または実体が適用されない法律に適合していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
商業化と製造業に関するリスク
我々の候補製品は，ZorevunersenとStK−002を含むビジネス成功は，サプライヤー，患者，患者権益団体，第三者支払者，一般医療界に受け入れられる程度に依存する。
遺伝子治療の倫理、社会、および法律に対する懸念は、一般に、追加の規制または私たちの候補製品の禁止につながる可能性がある。FDA、MHRA、EMAおよび他の国際規制機関の必要な承認を得ても、私たちの候補製品の商業成功は、タンパク質発現を向上させるための薬物のサプライヤー、患者と第三者支払人が受け入れているかどうか、特に私たちの候補製品が、医療の必要性、コスト効果と安全性を持っているかどうかにある程度依存する。また，Zorevunersen，StK−002および任意の将来候補製品の販売の確立と拡大を求める上で，硝子体内注射，腰椎穿刺術，鞘内投与を受け，感染や他の合併症のリスクをもたらすことを含む挑戦に直面する可能性がある。我々が商業化したどの製品でも，提供者，患者，患者権益団体，第三者支払者，一般医療界の受け入れが得られない可能性がある。もしこれらの製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入が生じないかもしれないし、利益を上げることができないかもしれない。遺伝子薬物に対する市場の受容度、特にZorevunersen、StK-002、そして私たちの未来の候補製品は、商業化販売が許可されれば、いくつかの要素に依存する
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1種の潜在的な製品が臨床前研究と臨床試験の中で良好な治療効果と安全性を示しても、市場のこの製品に対する受容度はそれが発売されてから完全に知ることができる。
新たに承認された製品の定価、保険カバー範囲、精算状況はまだ確定していない。もし私たちの候補製品が十分な保証範囲と精算を得られなかった場合、承認されれば、これらの製品を販売する能力を制限し、製品収入を創出する能力を低下させる可能性があります。
われわれの目標適応は，Dravet症候群，ADOAを含め，いずれも患者数の少ない適応である。より小さい患者群を治療するための候補製品は商業的に実行可能であり、これらの候補製品の精算金額は相対的に高くなければならず、数量不足の問題を解決しなければならない。したがって、より小さい潜在市場規模を考慮した承認された候補製品のカバーと精算戦略を実施する必要がある。もし私たちが第三者支払者から任意の未来の候補製品のために保証範囲を確立または維持し、十分な精算を行うことができない場合、これらの候補製品の採用および販売収入は不利な影響を受けるであろう。承認されれば、これは逆にこれらの候補製品をマーケティングまたは販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者支払者のカバーと精算が，多くの患者がこれらの治療を負担できる鍵となると予想される。したがって、Zorevunersen、StK-002、および私たちの将来の候補製品の販売は、国内および国際的に大きく依存し、私たちの候補製品のコストは、健康維持、管理医療、薬局福祉、および同様の医療管理組織によってどの程度支払われるか、または政府当局、個人健康保険会社、および他の第三者支払者によって精算されるだろう。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。
新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。米国では、新製品の精算に関する政府当局の主な決定は通常、新製品がどの程度連邦医療保険の下でカバー·精算されるかを決定するため、CMSによって行われる。個人支払者はCMSに大きく従う傾向がある。しかし、支払人が1つの薬品に保険を提供することを決定することは、他の支払者がその薬品に保険を提供することを保証することはできない。また、支払人が薬品に保険を提供することを決定することは、適切な販売率を承認することを意味するものではない。ヨーロッパの清算機関はCMSよりもっと保守的かもしれない。例えば、一部の抗がん剤はアメリカで精算が許可されているが、あるヨーロッパ諸国ではまだ精算されていない。
アメリカ以外では、国際業務は通常広範な政府価格制御と他の市場監督管理を受けており、私たちはヨーロッパ、カナダ、その他の国のコスト制御措置の日々の重視はすでに私たちの候補製品などの治療薬の定価と使用に圧力を与え続けると信じている。多くの国、特にEU諸国では、国家衛生システムの一部として、医療製品の価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。一般的に、この制度での製品価格はアメリカよりずっと低い。他の国は会社が製品に価格を設定することを許可しているが、会社の利益を監視する。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べて候補製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。
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また、米国や国際では、政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れており、これらの組織が承認した新製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、候補製品をカバーしたり、十分な支払いを提供することができない可能性がある。管理型ヘルスケアの傾向，ある第三者支払者(例えば医療機関)の影響力が増加していること，追加的な立法変化により，任意の候補製品の販売に関連した価格設定圧力に直面することが予想される。全体的に，医療コストの下振れ圧力は非常に大きくなり，特に処方薬，外科手術，その他の治療が行われている。その結果，新製品のヘルスケア市場への参入への壁が高まっている。最近，第三者支払者がFDAが承認した製品ラベルに治療を明記した患者が治療を精算することを拒否する場合がある。FDAの承認を得て候補品を商業化することに成功しても，我々の候補製品を使用して治療しているすべての患者の精算を確保できる保証はない。
CMSや個人支払者のほか，米国医学会などの専門組織は看護基準を決定することで新製品の精算に関する決定に影響を与えることができる。さらに、多くの個人支払者は、既存の代替製品に限られた利点を提供すると考えられるいくつかの製品の使用を制限し、これらの製品への補償を制限しようとするガイドラインを提供するソフトウェアを販売する商業サプライヤーと契約を締結する。このような組織は私たちの候補製品の精算や使用を制限するための基準を制定するかもしれない。私たちまたは私たちの協力者が規制の承認を得た1つまたは複数の候補製品が有利な保証範囲と精算状態を獲得しても、将来的にはあまり有利ではない保証政策と精算料率が実施される可能性がある。
もし私たちが依存している第三者が私たちの計画の臨床前研究、任意の未来の臨床試験或いは私たちの候補製品の製造が契約要求に従って行われていなければ、法規或いは法律要求を満たすことができない、あるいは予想された期限を逃すことができなければ、私たちの開発計画は延期される可能性があり、それによって私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に不利な影響を与える。
我々は第三者に依存して遺伝子テストを行い，第三者CRO，CMO，コンサルタントや他の人に依存して，我々の候補製品の発見，製造，臨床前研究や臨床試験に関する重要な活動を設計，実施，監督，監視し，既存と将来計画に関連する将来の活動と同様のことを行う予定である。われわれは第三者に依存しており，すべての必要な試験，発見，製造，臨床前研究あるいは臨床試験を独立に行う能力がないため，われわれ自身がそれらを行うのと比較して，発見，製造，臨床前研究と臨床試験の時間，品質とその他の制御は少ない。これらの調査者、CRO、CMO、コンサルタントは私たちの従業員ではなく、私たちのプロジェクトに使用する時間と資源の制御が限られています。これらの第三者は他のエンティティと契約関係にある可能性があり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、これは私たちの計画から時間と資源を消費するかもしれない。著者らと契約した第三者は著者らの発見、製造、臨床前研究或いは臨床試験を行う時に勤勉でない可能性があり、慎重或いは適時であり、テスト、発見、製造、臨床前研究或いは臨床試験の全部或いは部分的な遅延或いは不成功を招く可能性がある。さらに、これらの第三者は、人員不足やサプライチェーンやインフレ圧力のようなマクロ経済条件の影響を受ける可能性があり、これらの圧力は、予想されるスケジュールを達成する能力を制限したり、より大きなコストを払ったりする。例えば，臨床前研究に利用可能なNHP不足を意識しており，現在の業務に影響を与えないと予想されるが，新たな製品開発計画を開始すれば，より長い開発期間や必要な研究の達成が困難に直面する可能性がある。
商業的に合理的な条項で受け入れ可能な第三者と契約を結ぶことができない場合、またはこれらの第三者が彼らの契約義務を履行していない場合、臨床前研究または臨床試験を行うための法律および法規の要件を満たしていない場合、または予想される期限内に達成できない場合、私たちの臨床開発計画は延期され、他の方法で悪影響を受ける可能性がある。いずれの場合も，われわれのすべての臨床前研究と臨床試験が試験の全体的な調査計画と案および法規の要求に従って行われることを保証する責任がある。私たちが統制できない第三者への依存は私たちのこのような責任と要求を免除することができない。このようなどんな事件も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは迅速な技術が変化する環境で激しい競争に直面しており、私たちの競争相手は私たちの前に規制部門の承認を得るか、あるいは私たちよりも先進的で効果的な治療法を開発するかもしれません。これは私たちの業務、財務状況、そして私たちのマーケティングまたは商業化Zorevunersen、STK-002、そして私たちの未来の候補製品の能力を損なう可能性があります。
生物技術と製薬業界は、遺伝子薬物とアンチセンスオリゴヌクレオチド領域を含み、迅速に変化する技術、競争と知的財産権に対する高度な重視を特徴とする。様々な適応のRNAによる治療法の開発に専念している会社がいくつか知られており，遺伝子の修正やタンパク質発現を調節する他の方法が研究されている。大規模かつ専門的な製薬·バイオテクノロジー会社，学術研究機関，政府機関，公共·民間研究機関からの競争にも直面する見通しである。
UCBのFintepla、Jazz PharmPharmticalsのようなJazz Pharmticalsのような5-Htアゴニスト、クロバザムおよびシュタニンなどの5-Htアゴニスト、およびトピラメートの作用機序の一つであるグルタミン酸遮断薬を含む、てんかんを治療する多くの方法がある。また，多くの化合物が臨床開発においててんかん治療に用いられている。私たちは臨床では
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開発中の薬剤には，カンナビノイド，セロトニン放出刺激剤，コレステロール24−ヒドロキシ酵素阻害剤，カリウムチャネル開口薬，および複数の会社からのナトリウムチャネルアゴニストがある。これらの小分子薬物からの競争に加えて、我々が開発する可能性のある任意の製品は、遺伝子療法、遺伝子編集、tRNA療法、修飾mRNA療法、または他のASO方法などの他のタイプの療法からの競争に直面する可能性がある。例えば、ある会社(コード治療会社)は、疾患の潜在的な遺伝原因を解決する可能性があるドラビル症候群の遺伝子制御療法を治療するための臨床開発計画を発表した。
ADOAを治療する方法は現在のところ承認されていないが，我々のADOA計画も潜在的な競争に直面している可能性がある。例えば、ある会社(PYC治療会社)は、この疾患の潜在的遺伝原因を解決する可能性があるADOAに対するRNAベース療法の臨床開発計画を発表した。
私たちの多くの潜在的な競争相手は、単独でも、またはその戦略的パートナーと共に、より大きな研究開発、臨床、マーケティング、および製造組織のようなより多くの財務、技術、および他の資源を持っている。バイオテクノロジーと製薬業界の合併と買収は、より多くの資源を数の少ない競争相手に集中させる可能性がある。もし競争相手が私たちが開発する可能性のある任意の候補製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より安価な製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失する可能性がある。競争相手の製品がFDAや他の規制機関によって承認される速度も、私たちが承認された速度よりも速い可能性があり、これは、私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することができる可能性がある。また、私たちの競争相手が開発した新しい技術や先進技術は、私たちの現在または未来の候補製品を経済的あるいは時代遅れにする可能性があり、私たちは競争相手に対して候補製品をマーケティングすることに成功できないかもしれません。
利益を実現し、維持するためには、巨大な市場潜在力を持つ候補製品を開発し、最終的に商業化しなければならず、一連の挑戦的な活動で成功することが求められる。これらの活動は臨床前研究を完成し、著者らの候補製品の臨床試験を開始と完成し、これらの候補製品の発売許可を得て、承認を得て任意の発売後の要求を満たす製品を製造、マーケティングと販売することを含む。私たちは決してこのような活動やすべての活動で成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するのに十分な収入や十分な収入を生むことができないかもしれない。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります。
薬品生産は複雑で、私たちの第三者メーカーは生産中に困難に直面するかもしれない。もし私たちのどの第三者メーカーもそのような困難に遭遇した場合、私たちは臨床試験にZorevunersen、StK-002、または私たちの将来の候補製品を供給する能力、私たちが市場の承認を得る能力、または私たちが患者に私たちの候補製品を提供する能力(承認されれば)が延期または停止される可能性がある。
私たちはすでに限られた数量のサプライヤーと生産関係を構築して、私たちが臨床前または臨床開発を担当する任意の候補製品の原材料と薬物物質を生産する。そのようなプロセスが仕入先の所有物に属さない場合、または公共分野に属さない場合、各供給者は、そのような構成要素を製造するライセンスを取得することを要求することができる。任意の上場承認の一部として、製造業者およびそのプロセスは、商業化前にFDAの資格を取得しなければならない。承認されたサプライヤーの供給が中断されれば、商業供給が深刻に中断される可能性がある。代替サプライヤーは機密協定によって資格を補充する必要があり、これはさらなる遅延を招く可能性がある。臨床試験材料の生産や商業生産が新しいサプライヤーに依存する場合、FDAやアメリカ以外の他の規制機関も追加的な研究を行う必要があるかもしれない。サプライヤーの交換は大量のコストを伴う可能性があり、私たちに必要な臨床およびビジネススケジュールの遅延を招く可能性がある。
麻薬を製造する過程は複雑で、規制が厳しく、多重のリスクに直面している。汚染、設備故障、設備設置或いは操作が不適切、サプライヤー或いはオペレータの誤り、生産量の不一致、製品特性の多変性及び生産技術の困難のため、薬品生産は製品損失の影響を受けやすい。正常製造プロセスとの微小な偏差でも生産量の低下、製品欠陥、その他の供給中断を招く可能性がある。我々のメーカーの施設で微生物、ウイルス、または他の汚染が発見された場合、これらの施設は汚染を調査および修復するために長い時間閉鎖する必要がある可能性があり、臨床試験を延期し、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、FDAが、CGMPを管理する法律および法規を含むFDAの法律および法規に適合していないと判断した場合、FDAは、欠陥が是正されるまで、NDAの承認を拒否するか、またはNDA内の製造業者を要求に適合する製造業者に置き換えることができる。
そのほか、大規模生産が臨床試験或いは商業規模に応用されるリスクはコスト超過、技術拡大の潜在問題、技術再現性、安定性問題、良好な生産実践の遵守、ロット一致性と原材料の適時獲得性などを含む。私たちまたは私たちの協力者が私たちの任意の候補製品の規制承認を得ても、メーカーがfdaや他の規制機関が受け入れ可能な規格で承認された製品を生産し、十分な数で潜在的な需要を満たすことができる保証はありません
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製品を発売したり、将来の潜在的な需要を満たしたりする。もし私たちのメーカーが臨床試験や商業化に十分な数量を生産できなければ、研究と商業化努力は損害を受け、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に不利な影響を与える。
限られた数のメーカーへの依存、薬品製造の複雑さ、生産プロセスの拡大の難しさは、私たちの候補製品の臨床試験、監督提出、必要な承認或いは商業化の遅延を招き、私たちにより高いコストを発生させ、私たちの候補製品の商業化に成功することを阻止するかもしれない。さらに、私たちのサプライヤーが必要な商業数量の材料を商業的に合理的な価格でタイムリーに渡すことができず、実質的に同じコストでタイムリーに生産できる1つ以上の代替サプライヤーを得ることができない場合、私たちの臨床試験は延期される可能性があり、あるいは潜在的な収入を失う可能性がある。
販売およびマーケティング能力を確立することができない場合、またはZorevunersen、StK-002、および私たちの将来の候補製品をマーケティングおよび販売するために第三者と合意することができなければ、私たちはどんな収入も生成できないかもしれません。
私たちは現在、Zorevunersen、StK-002、そして私たちの将来の候補製品を販売、マーケティング、流通する組織はありません。そのような組織を構築し、維持するための費用は、そうする費用効果を超えるかもしれません。承認される可能性のあるすべての製品をマーケティングするためには、私たちの販売、マーケティング、管理、および他の非技術的能力を確立するか、または第三者とこれらのサービスを実行することを手配しなければなりません。私たちの現在のいくつかの計画と未来の計画について、私たちは連合パートナーに完全に依存して販売とマーケティングを行うことができるかもしれない。また、マーケティングの任意の候補製品の承認を得ることができれば、販売組織を構築する予定であるが、Zorevunersen、StK-002、および他の将来の候補製品を開発および商業化するために、第三者と戦略同盟を構築し、米国以外の市場または私たちの資源範囲外の他の大型市場を含む可能性がある。これはこのような製品の販売収入を減らすだろう。
いずれの未来の戦略連合パートナーも、私たちの候補製品の商業化に十分な資源を投入しないかもしれないし、私たちがコントロールできない要素で商業化できないかもしれない。もし私たちが効果的な連合を作ることができなければ、私たち自身のマーケティング·販売チームがカバーできない候補製品を医療専門家や地理的地域(米国を含む)に販売することができ、あるいは私たちの将来の潜在的な戦略連合パートナーが候補製品を商業化することに成功できなければ、製品販売から収入を創出する能力は不利な影響を受けるだろう。
もし私たちが独立したり、第三者と十分な販売、マーケティング、流通能力を確立することができなければ、十分な製品収入を生み出すことができず、利益を上げることができないかもしれない。私たちは現在広範で資金的に十分なマーケティングと販売業務を持っている多くの会社と競争するだろう。マーケティングおよび販売機能を実行するための内部チームまたは第三者の支援がなければ、これらのより成熟した会社との競争に成功することができないかもしれない。
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。
私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは私たちが確定した特定の適応の研究プロジェクトと製品に重点を置いています。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探す機会を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会をタイムリーに利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。
私たちはアルカディア製薬会社と協力して、将来的に他の第三者との協力を求めて、私たちの候補製品を発見、開発し、商業化するかもしれません。もし私たちの協力者が私たちの協力協定に従って開発を停止した場合、またはこれらの合意のいずれかが終了した場合、これらの協力は商業製品を生成できない可能性があり、私たちはこれらの合意に従って記念碑的な支払いや未来の印税を決して受けないかもしれない。
著者らはすでにアルカディア製薬会社と協力して、深刻かつ稀な中枢神経系遺伝性神経発育疾患の治療に使用するために、いくつかのRNAベースの新しい薬物を発見或いは開発した。今回の協力はSYNGAP 1症候群、Rett症候群(MECP 2)と共通に興味のある未開示の神経発育目標を含み、この協力は著者らの製品ラインの重要な部分を代表するかもしれない。私たちの未来の収入の大部分は、このような合意または私たちが未来に締結する可能性のある他の似たような合意から来るかもしれない。研究開発協力の収入は、協力の持続的、研究開発サービスの支払い、およびそれによって生成された成功候補製品許可証を取得するオプション、および私たちの研究開発された将来の製品から得られるマイルストーン、または支払いおよび特許権使用料(ある場合)に依存する。
私たちの候補製品に関する協力は現在、私たちに以下のリスクをもたらし続けるだろう
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このような理由で、私たちと将来のどのような協力協定も、最も効果的な方法で、あるいは私たちの候補製品の開発や商業化を招くことはないかもしれません。もし私たちのパートナーが業務合併に参加すれば、製品開発や商業化計画の継続的な追求と重視は延期、減少、または終了される可能性がある。私たちの現在または未来の協力協定によれば、私たちの候補製品の開発に成功しなかったり、それを商業化したりすることができなかった場合は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大で不利な影響を与える可能性があります。
さらに、私たちの既存または未来の任意のパートナーが協力協定を終了した場合、私たちは、臨床前研究または臨床試験の支援、マーケティングおよび流通コストを負担し、知的財産権を保護すること、または場合によっては候補製品を完全に放棄することを含むこれらの候補製品を独立して開発することを余儀なくされる可能性があり、いずれも、私たちの業務計画を変化させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、私たちの将来のいくつかの候補製品を開発し続けるために戦略的パートナーを見つけることに成功したり、いくつかの適応を商業化したり、市場で競争することに成功したりすることができないかもしれない。
将来的には、非営利組織、大学、製薬、バイオテクノロジー会社と協力して、既存と新しい候補製品を開発し、商業化することを決定するかもしれません。私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、臨床試験の設計または結果、FDAまたは米国国外の類似規制機関の承認の可能性、候補研究製品の潜在市場、そのような候補製品の製造と患者への配送のコストと複雑性、競争薬物の潜在性、私たちの技術所有権の不確実性を含む可能性があり、挑戦の利点および業界および市場条件を考慮せずにこのような所有権に挑戦すれば、このような不確実性が存在する可能性がある。協力者はまた、同様の協力可能な指示を得るための代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような連携が、私たちと私たちとの連携よりも私たちの候補製品に魅力的であるかどうかを考慮することができる。私たちが設立する可能性のある他の協力や他の計画の条項は私たちに不利かもしれない。協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。
私たちはタイムリーに基づいて受け入れ可能な条項で協力することができないかもしれないし、交渉することさえできないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、私たちは私たちが協力を求めている候補製品の開発を削減し、その開発計画や私たちの1つ以上の他の開発計画を減らしたり、その潜在的な商業化を延期したり、どんな販売を縮小したりしなければならないかもしれない
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マーケティング活動、あるいは私たちの支出を増やし、自費で開発や商業化活動を行います。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を作ることができないかもしれない。
どんな潜在的な協力計画の成功も私たちの協力者の努力と活動に大きく依存するだろう。協力者は通常、彼らがこれらの協力の仕事と資源に適用されることを決定する上で大きな裁量権を持っている。協力手配各方面間の臨床開発と商業化問題における相違は開発過程の遅延或いは適用候補製品の商業化を招く可能性があり、場合によっては、このような協力手配を中止することもある。もし双方が最終決定権を持っていなければ、このような相違は解決しにくいかもしれない。製薬やバイオテクノロジー会社と他の第三者との協力はしばしば他の当事者によって終了または終了される。このような終了や満了は私たちの財務に悪影響を与え、私たちの商業的名声を損なう可能性がある。
私たちの財務状況に関連するリスク
私たちは運営赤字の歴史があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。私たちは予測可能な未来に、私たちが引き続き損失を受けると予想する。もし私たちが計画した研究と開発を行うために追加の資金を得ることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画や商業開発を延期、減少、またはキャンセルさせられるかもしれません。
私たちはスタートアップ段階のバイオテクノロジー会社で、運営の歴史が限られていて、あなたの投資決定の根拠とすることができます。バイオテクノロジー製品開発は投機性の強い仕事であり、大きなリスクに関連している。今まで、私たちの業務は主に私たちの会社、業務計画、資金調達、製品と技術権の獲得と開発、製造、そして私たちの候補製品の研究と開発活動に限られています。私たちは製品販売から何の収入も得たことがない。私たちのどの候補製品も規制部門の承認を得ておらず、これまで優先株や普通株を売却する収益を通じて私たちの運営に資金を提供してきた。
設立以来、私たちは毎年純損失を出している。2024年と2023年6月30日までの3ヶ月間、それぞれ2，570ドルの万と3，070ドルの万純損失が発生した。2024年6月30日まで、私たちは45390ドルの万ドルの赤字を累積した。我々のほとんどの運営損失は，我々の研究開発計画に関するコストと我々の運営に関する一般的かつ行政的コストによるものである.私たちは研究開発、臨床テスト、コンプライアンス活動、製造活動を継続するつもりであるため、もし私たちの任意の候補製品が承認され、販売とマーケティング活動が、予想される一般的かつ行政的費用に加えて、予測可能な未来に重大な損失をもたらす可能性があるため、今後数年と予測可能な未来に、私たちは引き続き重大な費用と運営損失を発生させると予想される。私たちのこれまでの損失は、予想された将来の損失に加え、私たちの株主権益や運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちは、Zorevunersen、StK-002、または私たちの未来の候補製品の任意の潜在的な未来販売から利益を得ることを期待するために、追加の資金を集める必要があると予想される。この追加的な資金調達は受け入れ可能な条項で提供されないかもしれないし、全くできないかもしれない。必要な時にこの必要な資金を得ることができなければ、私たちは私たちの製品開発努力や他の業務を延期、制限、または中止させられるかもしれません。
私たちはZorevunersen、StK-002、および他の未来の候補製品の計画と将来の臨床前および臨床開発を完成させるために大量の将来資金を必要とし、もしあれば、これらの候補製品を商業化することが可能である。私たちの現在の運営計画によると、2024年6月30日現在、私たちの現金、現金等価物、有価証券は28200ドルの万万で、少なくとも2025年末までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。候補製品の臨床前研究や臨床試験への支出レベルが増加することが予想される。また、私たちの任意の候補製品が市場の承認を得たら、商業発売、製品販売、医療事務、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の費用が発生すると予想される。また、私たちは上場企業の運営に関連した追加コストが発生すると予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条項で資金を調達できない場合、私たちはいくつかの許可活動、私たちの研究開発計画、または他の業務の延期、減少、またはキャンセルを余儀なくされるだろう。
私たちが必要な時、追加的な資本がないかもしれないし、私たちの実際の現金需要は予想より大きいかもしれない。もし私たちが産業や市場全体の投資が限られている時に追加的な資本が必要なら、私たちは優遇条件で資金を集めることができないかもしれない。もし私たちに有利な条項で融資を得ることができない場合、私たちは開発や商業化活動を停止または減少させ、私たちの資産の一部または全部を売却したり、他のエンティティと合併したりする必要があるかもしれません。これはあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性があります。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
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私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。私たちの商業収入は、もしあれば、全然なければ、何年も商業化できないと予想される候補製品を販売します。したがって、私たちは私たちの業務目標を達成するために追加の資金に依存し続ける必要があり、これらの資金は受け入れ可能な条項で私たちに提供できないかもしれない、あるいは全く得られないかもしれない。
私たちの限られた経営の歴史は、私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にするかもしれませんし、私たちの将来の生存能力を評価することも難しいかもしれません。
私たちは臨床段階バイオテクノロジー会社で、2014年6月に設立された。これまで、私たちの業務は組織と配備会社の人員、業務計画、資金調達、私たちの技術の獲得、潜在的な候補製品の決定、研究、候補製品の臨床前と臨床開発、製造と許可手配の確立に限られている。私たちはまだ候補製品の臨床試験を完成させ、市場の承認を得て、商業規模の製品を生産したり、商業化に成功するために必要な販売やマーケティング活動を行うことができることを証明していません。したがって、私たちの未来の成功や生存能力に対するあなたのどんな予測も、私たちがもっと長い運営歴史を持っている時のように正確ではないかもしれません。
また、新しい業務として、私たちは予見できない費用、困難、合併症、遅延などの既知と未知の要素に遭遇する可能性がある。許可や研究に集中している会社から、臨床開発や商業活動を支援する能力もある会社に移行する必要があります。そのような移行で、私たちは成功しないかもしれない。
私たちが純営業損失を利用して繰り越す能力は制限される可能性があります。
私たちの歴史上、私たちは大きな損失を受けた。私たちはすぐに利益を達成しないと予想して、永遠に利益を達成しないかもしれない。2023年12月31日まで、私たちの連邦と州の純営業損失繰越(NOL)はそれぞれ約18950万ドルと19940ドル万で、2022年12月31日まで、私たちの連邦と州NOLはそれぞれ約21090万と21280ドル万だった。私たちの2018年前のNOLは2034年から違う日付で満期になりました。一般に，2018年以降に生成されるNOLは有効期限が切れない.私たちがNOLを生成し続ける場合、未使用のNOLは、このようなNOLが満了するまで、将来の課税収入を相殺するために繰り越される。改正された1986年国税法(IRC)第382条及び383条又は同法によれば、ある会社が“所有権変更”を経験し、通常、その持分所有権が3年以内に50%を超える変化が生じたと定義される場合(価値別計算)、同社は、変更前のNOL及び他の変更前の税収属性(例えば、税収控除を検討する)を用いて変更後の収入を相殺する能力が限られている可能性がある。同社は最近IRC 382研究を行い、数年前の所有権変化を決定した。既存の第382条の制限によると、制限制限により、既存の連邦NOLの90ドル万は使用できなくなる。私たちの株式所有権がその後変化したので、私たちは未来にもっと多くの所有権変化を経験するかもしれない。したがって，米国連邦課税収入(あれば)の能力が制限されていることを相殺するために変更前のNOLを用いており，将来の納税負担増加につながる可能性がある。さらに、州レベルでは、NOLの使用を一時停止または制限する時期がある可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。
アメリカ連邦所得税改革と他の税法の変化は私たちに悪影響を及ぼすかもしれない。
2017年12月、米国連邦税収立法、通称減税と雇用法案(TCJA)が法律となり、重大な改革が行われた。他の事項以外にも、TCJAは米国連邦税率の変化を含み、商業利息控除に著しい追加制限を加え、資本支出の支出を許可し、“世界”税制から一部の“地域”税制への移行を実施し、多くの商業減額と控除を改正または廃止した。TCJAは2022年から研究開発費を直ちに差し引く選択肢を廃止し、納税者に5年以内に国内支出を償却し、15年以内に外国支出を償却することを求めている。
私たちはTCJAが私たちの業務に及ぼす影響を検討し続けている。TCJAはアメリカ連邦所得税法に対する深遠で複雑な改正であり、異なる種類の納税者と業界に異なる、場合によっては互いに相殺される影響を与えている
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そしていくつかの分野でその後に規則を制定して説明する必要があるだろう。新法律施行の早期段階では，TCJAの全体経済，我々が経営している業界および我々とパートナーの業務への長期的な影響を確実に予測することはできない。TCJAが我々の経営業績，財務状況，将来の業務運営に悪影響を与えないことは保証されない。TCJAの影響推定は、私たちの経営陣の現在の知識と仮定に基づいて、私たちの税務コンサルタントに相談しました。
アメリカでの私たちの推定手当のため、TCJAが行っている税金の影響は、今後一定期間、私たちの有効税率を実質的に変えることはないと予想される。
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちの成功は私たちが知的財産権を獲得し、維持し、保護する能力にある程度かかっている。私たちの固有の権利と技術を保護することは難しくて高価で、私たちはそれらの保護を保障できないかもしれない。
私たちのビジネス成功は、Tango、Zorevunersen、StK-002およびTangoによって決定された他の遺伝子標的、それらのそれぞれの成分、処方、共同療法、それらを製造するための方法および治療方法、ならびに私たちの特許および他の知的財産権を第三者の挑戦から保護することに成功した、私たちの特許技術および候補製品の特許、商標、商業秘密および他の知的財産権保護の獲得と維持に大きく依存するであろう。私たちが許可されていない第三者が私たちの候補製品を製造、使用、販売、提供、輸入、または他の方法で商業化することを阻止する能力は、これらの活動をカバーする効果的かつ強制的に実行可能な特許または商業秘密の下で私たちが所有する権利の程度に依存する。もし私たちが開発したいかなる製品や技術のために特許保護を獲得して維持することができない場合、あるいは獲得した特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ製品や技術を開発し、商業化する可能性があり、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化の能力は不利な影響を受ける可能性がある。特許出願プロセスは高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。しかも、私たちはすべての関連市場で特許保護を求めたり、獲得しないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、場合によっては、私たちは、第三者への許可が第三者に与えられ、私たちのライセンシーまたはライセンシーに依存することができるかもしれない技術を含む、特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がない場合がある。私たちの未解決と未来の特許出願は発行された特許を生成しないかもしれない。私たちが現在または将来許可または所有している特許出願が特許の形態で発表されても、それらは、私たちに任意の意味のある保護を提供し、競争相手または他の第三者が私たちと競争することを阻止し、または他の方法で私たちに任意の競争優位性を提供する形で発表されることはない。私たちが持っているまたは許可されたどの特許も、第三者によって挑戦され、範囲が縮小され、回避され、または無効にされる可能性がある。したがって、私たちは私たちのどのプラットフォームの進歩や候補製品が効果的で強制的に実行可能な特許によって保護されているか、または引き続き保護されているかどうかを知らない。さらに、私たちの既存の特許と私たちが獲得した任意の未来の特許はまだ十分に広くないかもしれませんが、他の人が私たちの技術を使用したり、それと競争する製品や技術を開発するのを阻止するのには十分ではありません。
私たちは第三者から許可された知的財産権に依存しており、私たちの許可者たちはいつも私たちの最善の利益に従っているわけではないかもしれない。もし私たちが知的財産権の許可下での私たちの義務を履行できなかった場合、許可が終了された場合、またはこれらの許可に関する紛争が発生した場合、私たちは私たちの業務に重要な重要な権利を失うかもしれない。
私たちは他の人から許可された特許、技術的ノウハウ、そしてノウハウに依存する。このような特許、ノウハウ、およびノウハウの許可は、将来的に製品の開発または商業化を望む可能性のあるすべての関連使用分野およびすべての地域で独占的な権利を提供しない可能性があります。私たちが他人に特許、ノウハウ、およびノウハウを許可するプロトコルは複雑であり、このようなプロトコルのいくつかの条項は、様々な解釈の影響を受ける可能性がある。
例えば、私たちはサウサンプトン大学と許可協定に署名し、この協定に基づいて、私たちは私たちのタンゴプラットフォームZorevunersen、StK-002、そして私たちの未来の候補製品に重要な特許と特許アプリケーションの許可を与える。この協定に関するより多くの情報は、“商業ライセンスおよび研究協定”を参照されたい。この協定は様々な勤勉さ、記念碑的な支払い、特許権使用料、保険、そして他の義務を私たちに強要する。もし私たちがこのような義務を履行しなければ、私たちの許可者は私たちの許可を終了する権利があるかもしれません。この場合、私たちは私たちのタンゴプラットフォームZorevunersen、StK-002、または合意許可の知的財産権に含まれる任意の他の候補技術または製品を開発またはマーケティングすることができません。さらに、我々の研究を進めたり、開発可能な候補製品の商業化を可能にするために、既存の許可者や他の人から追加のライセンスを取得する必要があるかもしれません。私たちは合理的な費用や合理的な条項で任意の追加のライセンスを得ることができないかもしれない。いずれの場合も、私たちは、私たちの技術、候補製品、またはそれらを製造する方法を再設計するために、多くの時間および資源を必要とすることができ、または代替技術を開発または許可することは、技術的にも商業的にも不可能である可能性がある。もし私たちがそれができなければ、私たちは影響を受けた技術や候補製品を開発したり、商業化することができないかもしれない。
もし私たちまたは私たちの既存または未来の許可者が私たちが許可を得た知的財産権を十分に保護できなければ、候補製品を商業化する能力が影響を受ける可能性がある。私たちは、私たちのライセンス内の特許および特許出願の維持、起訴、および訴訟を完全に制御することができず、将来可能なライセンス内の知的財産権を限られた制御を行うことができる。例えば、私たちは私たちの既存または未来のライセンシーの維持と起訴などの活動が完了したか、またはそうなることを確認することができない
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適用された法律および法規に従って行われるか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許および他の知的財産権が生成される。私たちの既存または未来の許可者の侵害訴訟や弁護活動は、私たち自身が行っているほど激しくないかもしれないし、私たちの最良の利益に合わないかもしれない。
さらに、私たちの既存または将来のいくつかの認可特許および特許出願に含まれる発明は、米国政府援助または他の非政府援助を使用して行うことができる。私たちは、ライセンス内の特許および特許出願に関連する義務である、このような資金によって生じる適用義務を遵守することを保証するために、私たちの既存または将来のライセンシーに依存する。もし私たちの既存または未来の許可者がその義務を履行できなかった場合、関連特許の権利喪失または強制執行を招く可能性がある。例えば、政府は、政府が発明を使用することを許可するか、または政府に代わって非商業目的のために発明を使用させる非排他的許可を含む、そのような許可内の特許に対していくつかの権利を有することができる。もしアメリカ政府がその後このような権利を行使することを決定すれば、私たちをその請負業者として雇う必要はない。これらの権利はまた、政府が、このような許可内の特許によってカバーされる技術を使用するか、または第三者が使用することを可能にする先行権を行使することを可能にする可能性がある。もし政府が、私たちまたは私たちの許可者が政府援助の技術の実用化を実現できなかったので、健康または安全需要を緩和し、連邦法規の要求を満たすために行動する必要があると判断した場合、または米国工業を優先することができれば、政府もそのデモ権利を行使することができる。さらに、このような許可された政府によって援助された発明の権利は、そのような発明を含む製品を米国で製造するいくつかの要件によって制約される可能性がある。上記のいずれも、私たちの業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な損害を与える可能性があります。
さらに、起こりうる任意の契約解釈の相違の解決は、関連特許、ノウハウ、およびノウハウに対する私たちの権利の範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務的または他の義務であると考えられる範囲を増加させるかもしれません。ライセンス契約によると、私たちと私たちの既存または未来のライセンシーとの間で起こりうる知的財産権に関する論争は、以下の点を含む可能性がある
我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害または損害した場合、影響を受けた技術や製品候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。したがって、私たちの知的財産権許可のいかなる終了や論争も、私たちのタンゴプラットフォームZorevunersenやStK-002を開発して商業化する能力を失うことができますか、または私たちは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある他の重要な権利を失う可能性があります。
さらに、私たちがある第三者研究パートナーと合意した合意は、私たちの関係過程で生じる改善は、私たちまたは私たちの第三者研究パートナーが単独で所有するか、または私たちと第三者が共同で所有する可能性がある。もし私たちが研究パートナーまたは私たちと協力する他の第三者独自のこのような改善された権利が、私たちの候補薬剤を商業化するために、または私たちの競争優位性を維持するために必要であると判断した場合、私たちは、これらの改善を使用して、候補薬剤を開発、製造、またはマーケティングし続けるために、第三者の許可を得る必要があるかもしれない。私たちは独占的に、商業的に合理的な条項、またはそのような許可を得ることができないかもしれません。これは、候補薬物を商業化することを阻止したり、私たちの競争相手や他の人が私たちの業務に重要な技術を得る機会を得ることを可能にするかもしれません。私たちはまた、第三者にこのような知的財産権を強制的に実行するために、私たちの知的財産権の任意の共同所有者の協力が必要かもしれませんが、このような協力は私たちに提供されないかもしれません。
私たちが持って許可された特許と特許出願は、私たちのタンゴプラットフォーム、私たちのZorevunersen、StK-002候補製品、そして私たちの未来の候補製品に十分な保護を提供しないかもしれません。またはどんな競争優位性も生じません。
我々は、佐瑞ウナ生およびその関連組成物、ゾレウナ生による疾患治療の作用機序および用途、ならびに多くの出願中の米国、PCT国際および外国特許出願を含む複数の発行された米国および外国特許を有し、ゾレウナ生およびそれらの関連組成物、ならびにゾレウナ生による疾患治療の作用機序および使用法をカバーする。また、Zorevunersenの作用機序、疾患治療のための機序、および関連組成物を含む複数の発行された米国および外国特許の許可を得た。StK−002については，StK−002の作用機序，StK−002に関連する組成物，およびこれらの組成物のいくつかの重要な経済的意義を有する国における用途の特許保護が出願され，求められている。私たちはSTK-002と関連組成物を含む多くのアメリカと外国特許を持っている。私たちはまた、StK-002と関連する未解決のPCT国際出願と多くの係属中の米国および外国特許出願を持っている
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StK-002の組成、作用機序及び疾患治療における応用。さらに、我々の許可内に発行された米国および外国特許は、STK−002の作用機構をカバーしている。私たちは、私たちが現在所有または許可している任意の発行された特許がZorevunersen、STK-002、および他のプログラムを保護するのに十分かどうかを確認することができず、それらが挑戦、縮小、回避、無効、または実行できないかどうかを決定することもできない。私たちはまた、彼らがそうした場合、Zorevunersen、StK-002、および他の手続きをカバーまたは十分に保護する、またはこれらの特許が挑戦、縮小、回避、無効、または実行できないように、未解決の特許出願が特許として発行されることを決定することもできない。
我々タンゴプラットフォームの背後にある技術に対する主張に加え，我々が所有·認可している特許や特許出願には，我々の候補製品中の活性医薬成分(“原料薬”)に対する物質成分の主張や，原料薬を用いた特定の治療の使用方法が含まれている。処方薬製品中の有効医薬成分の物質組成特許を提供し、使用される原料薬の任意の特定の使用方法を考慮することなく保護する。使用方法特許は、競争者または他の第三者が特許方法の範囲を超える指示のために同じ製品を開発または販売することを阻止しない。さらに、使用方法特許に関しては、競合他社または他の第三者が、私たちが特許を取得する可能性のあるターゲット化された適応または用途に対して彼らの製品を積極的に宣伝していなくても、サプライヤーは、ラベルの外でこれらの製品を使用することを患者に提案するか、または患者自身がそうすることを提案する可能性がある。タグ外使用は、使用方法特許の侵害を侵害または促進する可能性があるが、このようなやり方は一般的であり、このような侵害タイプは予防または起訴することは困難である。
バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その声明は、私たちの候補製品または米国または他の国/地域におけるその使用をカバーする。例えば、私たちの特許出願保留中に、既存技術を米国特許商標局(“USPTO”)に提出するか、または妨害または派生訴訟に巻き込まれるか、または外国司法管轄区域で同様の訴訟を行う可能性があるので、第三者によって事前に特許出願が発行されることが制限される可能性がある。特許が確実に発行されても，第三者は異議申立，撤回，再審査，付与後と国際的に 部品.部品訴訟手続きを審査する。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、特許権の喪失、排他性の喪失、または特許主張の縮小、無効または実行不可能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または商業化または同じ技術および製品を使用することを阻止する能力を制限するか、または我々の技術および候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護したり，我々の主張をめぐる他の人の設計を阻止したりすることができない可能性がある.さらに、私たちが持って許可されたいくつかの特許と特許出願は第三者と共同で所有することができる。もし私たちがこのような特許または特許出願における第三者共同所有者の権利の独占的な許可を得ることができない場合、これらの共通所有者は、私たちの競争相手を含む他の第三者に権利を許可することができ、私たちの競争相手は競争製品および技術を販売することができる。さらに、私たちは、第三者に対してそのような特許を強制的に実行するために、私たちの特許のどのような共通所有者の協力も必要とするかもしれませんが、そのような協力は私たちに提供されないかもしれません。もし私たちが持っている特許出願が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度が脅かされれば、会社が私たちと協力して私たちの候補製品を開発することを阻止し、私たちがそれを商業化する能力を脅かすかもしれない。また、新製品候補の開発、テスト、規制審査に遅延があれば、特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるだろう。
米国や他の国の特許出願は提出後一定期間秘密であるため、いつでも、私たちが過去または未来に私たちの製品候補品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることを確認することはできない。さらに、米国のいくつかの特許出願は特許が発行されるまで秘密にされているかもしれない。したがって，我々の知らない既存技術が存在する可能性があり，これらの技術は特許請求の有効性や実行可能性に影響を与える可能性があり，優先権紛争の影響を受ける可能性がある.私たちは、特定の特許の一部または全期間または特定の特許出願の全期間を放棄することを要求されるかもしれない。私たちが知らないいくつかの既存技術は、特許請求の範囲の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性があるかもしれない。我々が知っているかもしれないが，クレームの有効性や実行可能性に影響を与えるとは考えられない既存技術があるが，最終的にはクレームの有効性や実行可能性に影響を与えることが発見される可能性がある。もし私たちの特許が挑戦された場合、私たちの特許は裁判所、特許庁または他の政府当局によって有効または強制執行可能であると宣言されるか、または有効かつ強制的に実行可能であることが発見されても、競争相手の技術または製品は裁判所によって私たちの特許を侵害したと認定されることは保証されない。私たちは、私たちの活動に関連すると考えられる競争相手の特許または特許出願を分析し、私たちの候補製品に対して自由に運営できると考えているかもしれませんが、私たちの競争相手は、私たちが関係ないと思う特許を含むクレームを出すかもしれません。これらのクレームは、私たちの努力を阻害したり、私たちの製品候補や私たちの活動がこのようなクレームを侵害したりする可能性があります。私たちの競争相手は特許出願を提出したかもしれませんし、将来的に私たちのような製品または技術をカバーする特許出願を提出するかもしれません。これらの特許出願は、私たちが所有している特許出願または特許よりも優先される可能性があり、これは、そのような技術をカバーする発行された特許を取得する権利を要求することができる。他社が私たちの特許や他の知的財産権を侵害しない独立した上で、私たちの候補製品と同じ効果を持つ製品を開発するか、または私たちがすでに発表した私たちの候補製品をカバーする特許の権利要件を中心に設計される可能性もある。
同様に、私たちが現在所有して許可されている特許および特許出願は、特許発行として、可能な特許期間の調整または延長を考慮することなく、私たちのノウハウおよび私たちの候補製品について、2035年から2045年までの期間が満了することが予想される。最初の特許は最初の製品が実現する前か近いうちに期限が切れるかもしれません
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アメリカや外国の管轄区域で市場の承認を受けた。さらに、私たちは、米国特許商標局または関連外国特許庁が、私たちが現在または未来に所有している、または許可されている任意の未解決特許出願を承認することを保証することはできない。私たちの既存の特許が満期になると、私たちは他の人たちを排除してこのような発明を実施する権利を失うかもしれない。これらの特許の満期はまた、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に類似した大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
法的手段は限られた保護しか提供できず、私たちの権利を十分に保護できないか、あるいは私たちの競争優位性を獲得または維持することができるかもしれないので、未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定だ。例えば：
上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちがライセンス内で重要な技術的権利を得る戦略は成功しないかもしれない。
私たちは私たちの候補製品ラインを拡大することを求めています。一部の方法は、タンゴによって上方制御される可能性のある特定の遺伝子標的に関連する権利を含むキー技術の権利を付与することです。私たちのビジネスの将来の成長は、私たちが許可する能力があるかどうか、または他の方法でより多くの候補製品および技術を得る権利があるかどうかにある程度依存するだろう。私たちは過去にサウサンプトン大学から技術的許可を得ることに成功したにもかかわらず、私たちは許容可能な条項または全く受け入れられない条項で第三者から任意の候補製品や技術の許可または権利を得ることができることを保証することはできません。
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例えば、私たちがある第三者研究パートナーと達成した合意規定は、私たちの関係過程で生じる改善は、私たちまたは私たちの第三者研究パートナーが単独で所有するか、または私たちと第三者が共同で所有することができる。もし私たちが研究パートナーまたは私たちと協力している他の第三者がこのような改善された独占的権利を独占的に所有していると判断した場合、私たちの候補薬剤を商業化し、または私たちの競争優位性を維持するために必要である場合、私たちは、これらの改善を使用して、私たちの候補薬剤を開発、製造、またはマーケティングを継続するために、第三者から独占的な許可を得る必要があるかもしれない。私たちは独占的に、商業的に合理的な条項、またはそのような許可を得ることができないかもしれません。これは、候補薬物を商業化することを阻止したり、私たちの競争相手や他の人が私たちの業務に重要な技術を得る機会を得ることを可能にするかもしれません。私たちはまた、第三者にこのような知的財産権を強制的に実行するために、私たちの知的財産権の任意の共同所有者の協力が必要かもしれませんが、このような協力は私たちに提供されないかもしれません。
また、これらの技術の内部ライセンスや買収は競争の激しい分野であり、一部のより成熟した企業も、許可または買収するための戦略を実施しており、魅力的と考えられる候補製品や技術を検討している可能性がある。これらの老舗会社は私たちより競争優位を持っているかもしれません。それらの規模、現金資源及びより強い臨床開発と商業化能力のためです。しかも、私たちを競争相手だと思っている会社は私たちに権利を権限を与えたくないかもしれない。さらに、私たちは私たちの重点分野で適切な候補製品や技術を決定できないかもしれない。もし私たちが適切な候補製品や技術の権利を成功的に得ることができなければ、私たちの業務と見通しは実質的な悪影響を受ける可能性がある。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
特許保護に加えて、私たちは、特に特許保護が不適切であるか、または入手不可能であると考えられる場合に、当社の機密および独自の情報を保護するために、当社の従業員、コンサルタント、および第三者と締結された秘密協定および発明譲渡協定に依存する。
私たちの政策は、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学協力者、協賛研究者、および他のコンサルタントに、私たちとの雇用や相談関係を開始する際に秘密協定を実行することを要求します。これらのプロトコルは、特定の場合がない限り、私たちとの関係中にその個人またはエンティティに開発または通知された私たちの業務または財務に関連するすべての機密情報を秘密にすべきであり、第三者に開示してはならない。従業員の場合、合意は、個人的に構想された、私たちの現在または計画中の業務または研究開発に関連するもの、または通常の勤務時間内、私たちのオフィス内で行われる、または私たちの設備または独自の情報を使用して行われるすべての発明が、私たちの固有財産であることを規定している。コンサルタントおよび他の第三者の場合、プロトコルは、提供されたサービスに関連するすべての発明が私たちの固有財産であることを規定する。しかし、私たちは私たちが私たちの商業秘密またはノウハウおよびプロセスに可能性があるか、または接触したすべての当事者とそのような合意に到達したことを保証することはできない。また、政策を策定し、訓練を行い、ビジネス秘密保護への期待を指導し、最良のやり方についてアドバイスを提供した。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。
契約措置に加えて、物理的および技術的セキュリティ対策のような他の適切な予防措置を通じて、私たちの独自の情報の機密性を保護しようとしています。しかし、商業秘密と技術的ノウハウを保護することは難しいかもしれない。例えば、従業員またはアクセス許可権限を有する第三者が商業秘密を盗用する場合、これらの措置は、私たちの独自の情報に十分な保護を提供しない可能性がある。私たちの安全措置は、従業員やコンサルタントが私たちのビジネス秘密を盗用して競争相手に提供することを阻止できないかもしれませんが、私たちはこのような不正行為に対するいかなる救済措置も、私たちの利益を十分に保護するための十分な救済措置を提供できないかもしれません。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかる可能性があり、結果は予測できない。また、商業秘密は、私たちが法的追跡権を得ることを阻止する方法で他の人によって独立して開発された可能性がある。私たちのビジネス秘密のような私たちの任意の機密または独自の情報が漏洩または流用されている場合、またはこれらの情報のいずれかが競争相手によって独立して開発されている場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性がある。
しかも、アメリカ以外の裁判所は商業機密を保護することをあまり望まないこともある。もし私たちが第三者が私たちのどんな商業秘密を使用するのを阻止するために法廷に訴えることを選択すれば、私たちは巨額の費用を生むかもしれない。私たちが勝訴しても、このような種類の訴訟は私たちの時間と他の資源を消費するかもしれない。私たちは、私たちの独自の情報およびビジネス秘密を保護するための措置を取っているにもかかわらず、第三者は、実質的に同等の独自の情報および技術を独立して開発したり、他の方法で私たちのビジネス秘密を取得したり、私たちの技術を開示したりすることができる。したがって、私たちは私たちの商業秘密を意味的に保護することができないかもしれない。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
第三者の知的財産権侵害に対するクレームは、私たちの製品発見と開発を阻止、延期、または他の方法で妨害する可能性がある。
私たちのビジネス成功は、当社の候補製品を開発、製造、マーケティング、および販売し、第三者の知的財産権または独自の権利を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく、当社の独自技術を使用する能力にある程度依存します。バイオテクノロジーや製薬業界では、特許や他の知的財産権に関する訴訟や、干渉、派生、派生を含む特許に挑戦する行政訴訟が数多くある国際的に
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部品.部品米国特許商標局の再審、認可後の再審及び再審手続又は外国司法管轄区の異議及びその他の同様の手続。私たちは、私たちの候補製品および/または独自技術の侵害、流用、または他の方法で彼らの知的財産権を侵害したと主張する特許または他の知的財産権を持つ第三者の将来の訴訟の脅威に直面するか、または受ける可能性がある。我々が候補製品を開発する分野には，Ionis PharmPharmticalsなどの第三者が所有する米国や外国から発行された特許や未解決の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。さらに、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの薬剤、製品、またはそれらの使用または製造方法をカバーしているかを常に明確にしているわけではない。したがって，我々の分野では大量の特許が発行され，特許出願が提出されているため，第三者は我々の候補製品，技術または方法を含む特許権を持っていると主張する可能性がある.
もし第三者が私たちが知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害すると主張すれば、私たちは多くの問題に直面するかもしれませんが、これらに限定されません
私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。さらに、いかなる訴訟の開始および継続に生じるいかなる不確実性も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者は、私たちに特許侵害訴訟を提起することによって、その特許を強制的に執行することを含む、許可されていない場合に彼らのノウハウを使用すると主張することができる。この点で，米国で法に基づいて発行された特許は有効性推定を有しており，“はっきりして納得できる”証拠のみがこの推定を覆すことができる，より高い証明基準である.
我々が現在知らない第三者特許、すなわち、私たちの候補製品の使用または製造に関連する材料、製剤、製造方法、または治療方法の請求項が存在する可能性がある。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。
管轄権のある裁判所が、私たちの候補製品の製造プロセス、または製造過程で使用または形成された材料、または任意の最終製品自体をカバーするために任意の第三者特許を所有している場合、これらの特許の所有者は、適用特許に基づいて許可を得るか、またはこれらの特許が満期になるまで、またはこれらの特許が最終的に無効または強制的に実行されない限り、私たちの候補製品を商業化することを阻止することができる。同様に、管轄権のある裁判所が、共同療法または患者が方法を選択することを含む、私たちの処方、製造プロセス、または使用方法の様々な態様をカバーするために、任意の第三者特許を保有している場合、特許の所有者は、ライセンスを取得しない限り、または特許が満了するまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、候補製品を開発し、それを商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、許可は、商業的に合理的な条項では得られない可能性があり、または、特にそのような特許が我々の主要な競争相手のうちの1つによって所有または制御されている場合には、全く得られない可能性がある。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができない場合、あるいは根本的にできなければ、候補製品を商業化する能力が損なわれたり、延期されたりする可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。我々が許可を得ても，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
私たちにクレームを出した当事者は、禁止令や他の公平な救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。これらの主張に対する弁護は，その是非曲直にかかわらず，すべて関連するであろう
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多くの訴訟費用を支払い、従業員の時間と資源を私たちの業務から大量に分流させる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。私たちはこのような性質のライセンスがあるかどうか、あるいは商業的に合理的な条項で提供されるかどうかを予測することができない。さらに、訴訟がない場合であっても、第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を可能にする必要があるかもしれませんし、もしあれば、合理的なコストまたは合理的な条項でこれらのライセンスのいずれかを得ることができないかもしれません。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちは、私たちの特許を保護または強制的に執行することができるかもしれない特許の訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは高価で、時間がかかり、成功しない可能性があり、そのような特許が実行不可能または無効になる可能性がある。
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。
米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴はありふれており、第三者は多くの理由から特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。これらのタイプの仕組みには再審査、贈与後の審査、各方面間審査手続き、介入手続き、派生手続き、外国司法管轄区の同等の手続き(例えば、反対手続き)。このような種類の訴訟は私たちの特許が撤回されたり修正されたりして、私たちの候補製品をカバーしないかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後、どの特定の特許の結果も予測できない。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効および/または強制できない法的主張で勝った場合、または私たちが他の方法で私たちの権利を十分に保護できなかった場合、私たちは私たちの候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。これらのタイプのクレームを弁護し、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務の従業員資源を大量に移転する。
代わりに、私たちはアメリカ特許商標局に再審査、許可を要求することで審査することができます各方面間私たちは、海外司法管轄区域で特許審査、干渉訴訟、派生訴訟、および同等の訴訟(例えば、反対訴訟)を行うことを選択することができ、または欧州特許庁(“EPO”)または他の外国特許庁の特許反対訴訟において第三者の特許に挑戦することを選択することができる。成功しても、このような反対訴訟の費用は巨大かもしれないし、私たちの時間や他の資源を消費するかもしれない。もし私たちが米国特許商標局、欧州特許庁、または他の特許庁で有利な結果を得ることができなかった場合、私たちは私たちの候補製品または独自技術が私たちの特許を侵害している可能性があると非難する第三者の訴訟に直面する可能性がある。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、このような見方は私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれも、我々の業務財務状況、経営業績、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの外国の知的財産権は限られていて、世界的に私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
私たちのアメリカ以外の知的財産権は限られている。世界各国で候補製品特許を出願、起訴、擁護する費用は目を引くほど高く、米国以外のいくつかの国での知的財産権は米国ほど広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っているが法執行力がアメリカに及ばない地域に輸出することもできる。これらの製品は私たちが発行した特許を持っていない司法管轄区域で私たちの候補製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許主張や他の知的財産権はそれらの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護の実行、特に生物製薬製品に関する保護を支持しておらず、これは、私たちの特許の侵害や第三者の競争製品の販売に対する行為を阻止することを困難にする可能性があり、これらの行為は全体的に私たちの独占権を侵害する。第三者が外国の管轄区域で訴訟を起こし、私たちの特許権の範囲または有効性に挑戦し、巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことができます。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは巨額の費用を招く可能性があり、私たちの努力と注意を他から
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私たちの業務のあらゆる面で、私たちの特許は無効または狭義の解釈が発表されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願は発行できないリスクに直面し、第三者が私たちにクレームを出す可能性があります。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
米国および外国の地政学的行動は、私たちの特許出願または任意の既存または将来のライセンシーの特許出願をめぐる起訴または維持、ならびに私たちが発行した特許または任意の既存または将来のライセンシーの特許の維持、強制執行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。例えば、ロシアのウクライナ侵攻に関連する米国と外国政府の行動は、ロシアでの特許出願の提出、起訴、維持を制限または阻止する可能性がある。政府の行動はまたロシアで発行された特許を維持することを阻止するかもしれない。これらの行動は、ロシアにおける特許権の一部または全部の喪失を招く可能性がある私たちの特許または特許出願を放棄または失効させる可能性がある。また、ロシア政府は、2022年3月に、ロシアの会社や個人がロシアで友好的でないと考えている米国や他の国で、同意または補償なしに、米国および他のロシアが友好的でないと考えている国を有する公民権または国籍、米国および他の国に登録されている、または主にこれらの国で商業または利益活動を行う特許権者が所有する発明を利用することを可能にする法令を採択した。したがって、私たちは、第三者がロシアで私たちの発明を実践したり、私たちの発明を使用して製造された製品をロシア国内で販売したり輸入したりすることを防ぐことができないだろう。同様に、イスラエルの持続的な衝突は規制の遅延を招くかもしれないし、私たちの知的財産権を保護したり、私たちの製品をそこで商業化することができないかもしれない。したがって、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、経営業績、見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
私たちがオープンソースソフトウェアを使用することは、候補製品を商業化する能力を制限するかもしれない。
私たちがオープンソースソフトウェアを使用することは、候補製品を商業化する能力を制限するかもしれない。我々の技術はオープンソースソフトウェアを使用しており，オープンソースライセンスの下で第三者著者から使用許可を得るモジュールが含まれている.特に、タンゴをサポートするいくつかのソフトウェアは、許可スケジュールに従って提供される可能性があり、研究または他の非商業目的のためにソフトウェアを使用することを可能にする。したがって、将来、私たちのプラットフォームを商業製品と組み合わせて使用することを求める場合、私たちは異なる許可条項に従ってソフトウェアを許可する必要があるかもしれません。これは商業的に合理的な条項では不可能かもしれません。ビジネス目的のための条項でソフトウェアコンポーネントを許可できない場合、これらのソフトウェアコンポーネントを交換する必要があるかもしれません。これは、遅延、追加のコスト、および追加の規制承認をもたらす可能性があります。
オープンソースソフトウェアの使用および配布は、オープンソースライセンス者が通常、侵害クレームまたはソフトウェアコード品質に関する保証または他の契約保護を提供しないので、第三者商業ソフトウェアを使用するよりも大きなリスクをもたらす可能性がある。いくつかのオープンソースコードライセンスには、私たちが使用しているオープンソースコードソフトウェアのタイプに応じて、作成された修正または派生作品にソースコードを提供することが要求されています。私たちの独自ソフトウェアとオープンソースコードソフトウェアを何らかの方法で組み合わせると、いくつかのオープンソースコード許可の下で、私たちの独自ソフトウェアのソースコードを公衆に公開することが要求される可能性があります。これは、私たちの競争相手がより少ない開発作業量と時間で類似した製品を作成し、最終的に私たちの製品販売損失を招く可能性がある。オープンソースソフトウェアの使用を監視しているにもかかわらず、多くのオープンソースライセンスの条項は米国裁判所の解釈を得ておらず、これらのライセンスの解釈方法は、候補製品を商業化する能力に予期せぬ条件や制限を加えるかもしれない。私たちは、私たちの候補製品を引き続き提供し、私たちの候補製品を再設計するために、第三者に許可を求めることができるかもしれません。または再設計がタイムリーに完了できない場合には、私たちの候補製品の販売を停止することができます。いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
第三者は、我々の従業員やコンサルタントが機密情報を誤って使用または漏洩したり、商業秘密を流用したりしたと主張する可能性がある。
バイオテクノロジーや製薬業界でよく見られるように、私たちが雇った個人は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他の生物製薬や製薬会社に雇われていた。現在、私たちの流用または不当開示請求については未解決のままであるにもかかわらず、私たちの従業員およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているにもかかわらず、私たちは、前の雇用主または他の第三者の知的財産権(商業秘密または他の固有情報を含む)を使用または開示する意図がない、または他の方法で使用または開示するために、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタントまたは独立請負業者からクレームを受ける可能性がある。そして、私たちはこのような疑いに対抗するために訴訟を提起しなければならないかもしれない。もし私たちが金銭損害賠償を支払う以外に、このような性質のクレームを弁護することができなければ、私たちは貴重な知的財産権や人員を失うかもしれない。これらの種類のクレームを正当化することに成功しても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を招く可能性があり、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公開される可能性があり、証券アナリストまたは投資家がこれらの結果がマイナスであると考える場合、このような見方は、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このようなタイプの訴訟や訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動に利用できる資源を減少させる可能性があり、このような訴訟や訴訟を十分に展開するのに十分な財政的または他の資源がないかもしれません。例えば、私たちのいくつかの競争相手は、彼らの財政資源がはるかに大きいので、私たちよりもこのような訴訟や法的手続きの費用を効果的に受けることができるかもしれない。いずれの場合も、知的財産権訴訟または他の知的財産権関連訴訟の開始および継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちは、買収およびライセンス内の許可によって、私たちの開発プロセスにおける製品コンポーネントおよびプロセスの必要な権利を取得または維持することに成功できないかもしれません。
私たちのビジネスの成長は、第三者の独占権を獲得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれない。例えば、私たちの候補製品は、効率的かつ効率的に動作するために特定の処方を必要とする可能性があり、私たちは、私たちの化合物および予め存在する医薬化合物を含む候補製品を開発することができ、またはFDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの候補製品と組み合わせた診断試験の提供を要求することができ、いずれも、第三者が所有する知的財産権を使用する権利を得ることを要求する可能性がある。さらに、私たちが第三者と共同で所有する可能性のある任意の特許については、そのような特許の権益を得るために、そのような共通所有者に許可を発行する必要があるかもしれない。私たちは、当社の業務運営に必要または重要であると考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。さらに、私たちは合理的な費用や合理的な条項でこのような許可書を得ることができないかもしれない。このような状況が発生した場合、これらの第三者知的財産権がカバーする成分や方法の使用を停止する必要がある可能性があり、これらの知的財産権を侵害しない代替方法の開発を求める必要がある可能性があり、これは追加のコストと開発遅延をもたらす可能性があり、そのような代替方法を開発することができても不可能である可能性がある。たとえ我々が許可を得ることができても，それは非排他的である可能性があり，これは，我々の競争相手も我々に許可された同じ技術へのアクセス権を得ることが可能であることを意味する.この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。
また，学術機関と協力し，これらの機関と合意した書面により，われわれの臨床前研究や開発を加速する場合がある。場合によっては、これらの機関は、協力によって生成された機関の技術的な任意の権利について交渉することができるオプションを提供してくれる。私たちがそのようなオプションを持っていても、私たちは指定された時間範囲内で、あるいは私たちが受け入れられる条項の下で機関からライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は他の人たちに知的財産権を提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。
第三者知的財産権の許可や買収は競争分野であり、私たちよりも成熟しているかもしれないし、より多くの資源を持っている会社も、私たちの候補製品を商業化するために必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または買収戦略を実施しているかもしれません。より成熟した会社は私たちより競争優位にあるかもしれません。それらの規模、現金資源、そしてより強い臨床開発と商業化能力のためです。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。これらのタイプの交渉を成功させ、最終的に私たちが開発や販売を求める可能性のある他の候補製品をめぐる知的財産権を得ることができる保証はない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、私たちは特定のプロジェクトの開発を放棄しなければならないかもしれません。私たちの業務の財務状況、運営結果、見通しは影響を受ける可能性があります。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国特許機関はまた、特許出願中および特許発行後に、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の規定を遵守することを要求する。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。不適切な事件が発生すれば、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務の財務状況、運営結果、将来性に重大な悪影響を及ぼすだろう。
米国と非米国管轄地域の特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、私たちの候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。
過去または未来の特許改革立法は、私たちの特許出願をめぐる起訴と、私たちが発表した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させるかもしれない。例えば、2013年3月、“ライシー·スミス米国発明法”(略称“米国発明法”)によれば、米国は“先発明”から“先出願”特許制度に転換した。“先提出書類”制度の下で、他の特許性要件が満たされていると仮定すると、最初に特許出願を提出した発明者は、通常、他の発明者がいるか否かにかかわらず、その発明の特許を取得する権利がある。米国発明法には、特許出願起訴方式に影響を与える条項を含む米国特許法の他のいくつかの重大な変化が含まれており、既存技術を再定義し、新たなライセンス後審査制度を確立する。これらの変化の影響は
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米国特許商標局は、“米国発明法”に関連する新法規や手続を継続して公布しているため、特許法の多くの実質的な改正は、“先提出出願”条項を含めて2013年3月に発効したことは不明である。また，裁判所はこれらの条項の多くを扱っておらず，この法案や本出願で議論されている特定の特許に関する新しい法規の適用性は未定であり，審査が必要である。しかしながら、“米国発明法”およびその実施は、我々の特許出願をめぐる起訴および我々が発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。
さらに、米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては特許保護の範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と将来獲得可能な特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある。たとえば，この場合，Assocである.分子病理学がMyriad Genetics，Inc.を訴える事件では，米国最高裁判所は，DNA分子のある主張は特許を申請できないと判断した。私たちが所有したり許可したりしたいかなる特許もこの裁決によって無効と認定されるとは思わないが，裁判所，米国議会，USPTOの将来の裁決がどのように特許の価値に影響を与えるかを予測することはできない.他の管轄区域特許法の任意の類似した不利な変化は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性もあります。
また、2023年6月1日から、欧州の出願は、特許付与後に統一特許裁判所(“UPC”)の管轄を受ける統一特許となることを選択することができる。これはヨーロッパ特許実践の大きな変化だ。UPCは新しい裁判所制度であるため、裁判所には前例がなく、いかなる訴訟の不確実性も増加している。
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、特許有効期限が切れたら、私たちは模造薬を含む競争製品からの競争に直面するかもしれません。新製品候補製品の開発、テスト、監督審査に要する時間を考慮すると、私たちの候補製品を保護する特許は、私たちまたは私たちのパートナーがこれらの候補製品を商業化する前または近いうちに満期になる可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
もし私たちが開発する可能性のある候補製品のために特許期間が延長されなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
FDAが私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の上場承認の時間、期限、および詳細によれば、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”(“Hatch-Waxman修正案”)に従って限られた特許期間を延長する資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン修正案は、FDA規制審査過程で失われた特許期間の補償として、特許展期間を最長5年とすることを許可している。1つの特許期間の延長は、製品が承認された日から計14年の期間を超えてはならず、各製品は1つの特許を延長することしかできず、承認された薬物、その使用方法または製造方法に関する請求項を延長することしかできない。しかしながら、例えば、試験段階または監督審査中に職務調査を行うことができず、適用の最終期限内に出願を提出することができなかった場合、関連特許が満了する前に出願を提出できなかった場合、または他のどのような適用要件を満たしていなかった場合であっても、特許期間の延長を求めても、承認されない可能性がある。しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長やどのような延長の期限も私たちが要求したより短いことができなければ、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を受けるかもしれません。私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは実質的に損なわれる可能性があります。
私たちは様々なプライバシーとデータセキュリティ法律の制約を受けて、私たちがこれらの法律を守らなければ、私たちの業務を損なうかもしれません。
私たちは、私たちの臨床前研究に関連する機密業務と患者の健康情報を含む大量の敏感な情報を保持し、このような情報のプライバシーと安全に関する法律と法規を遵守する。アメリカでは、連邦と州健康情報プライバシー法、連邦と州安全違反通知法、連邦と州消費者保護法を含む、個人情報の収集、使用、開示と保護を管理する連邦と州プライバシーとデータ安全法律法規が多い。これらの法則のそれぞれは様々な解釈を受けて進化していきます2018年5月、欧州経済地域(EEA)とイギリスで新しいプライバシー制度“一般データ保護条例”(GDPR)が施行された。GDPRは、ヨーロッパと連合王国の個人資料の収集、使用、開示、移転、またはその他の処理を管理する。英国離脱後、GDPRは英国法の一部となり続けているが、将来的に分岐のリスクがあるにもかかわらず、全体のデータ保護コンプライアンスコストを増加させる可能性がある改正(“イギリスGDPR”)がある。他の事項に加えて，GDPRとUK GDPRは個人データのセキュリティと国家データ処理担当当局へのデータ処理義務の通知に新たな要求を加え，個人データを処理できる法的基盤を変更し，個人データの定義を拡大し，インフォームドコンセントの変更を求め，臨床試験被験者や調査者により詳細な通知を行った。また、GDPRとUK GDPRは、個人データをヨーロッパ経済地域やイギリスの臨床試験場所から米国や他の司法管轄区に移す審査を強化し、欧州委員会やイギリスはこれらの司法管轄区域に“十分な”データ保護法があることを認めず、違反や違反に巨額の罰金を科す(最大2000万ユーロまたは私たちの全世界の総合年間総収入の4%に達する)。GDPRとイギリスのGDPRは
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データ主体と消費者協会に行動し，監督当局に苦情を提出し，司法救済措置を求め，GDPR違反やイギリスGDPRによる損害について賠償を受ける。
最近、米国証券取引委員会は、企業にデータ安全違反に関する通知を開示または他の方法で提供することを要求するいくつかの規定を公布した。例えば、米国証券取引委員会は最近、ネットワークセキュリティリスク管理および開示規則を採択し、ネットワークセキュリティイベントに関する情報の開示、およびネットワークセキュリティリスク管理、戦略およびガバナンスを要求している。これらおよび他の任意の適用可能なプライバシーおよびデータセキュリティ法律法規を遵守することは、厳格で時間のかかるプロセスであり、新しいデータ保護ルールの遵守を保証するために追加のメカニズムを確立する必要があるかもしれません。もし私たちがこのような法律や法規を守らなければ、私たちは巨額の罰金と処罰に直面する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼすかもしれない。これらおよび他の任意の適用可能なプライバシーおよびデータセキュリティ法律法規を遵守することは、厳格で時間のかかるプロセスであり、新しいデータ保護ルールの遵守を保証するために追加のメカニズムを確立する必要があるかもしれません。もし私たちがこのような法律や法規を守らなければ、私たちは巨額の罰金と処罰に直面する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼすかもしれない。
従業員事務に関するリスク、管理成長、および私たちの業務に関するその他のリスク
私たちは私たちの開発と規制能力を拡大することを望んでいますので、私たちは私たちの成長を管理する上で困難に直面するかもしれません。これは私たちの運営を乱すかもしれません。
私たちの従業員数と業務範囲は大幅に増加し、特に製品候補開発と臨床試験を行う能力を強化することが予想される。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理したり、より多くの合格者を募集したりすることができないかもしれません。私たちの業務の拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある。
私たちは成功するために高い技能従業員たちを引きつけて維持しなければならない。
成功するために、私たちは合格した臨床、科学、技術と管理者を募集、維持、管理と激励しなければならないが、私たちは経験豊富な人員に対する激しい競争に直面している。もし私たちが合格者、特に経営陣を引き付けることに成功しなければ、これは私たちの業務計画を実行する能力に悪影響を与え、私たちの運営結果を損なう可能性があり、Zorevunersen、StK-002、そして私たちの将来の製品候補製品を商業化することに成功する能力を高めることができる。特に、私たちの将来の成功は、私たちの最高経営責任者Edward M.Kayeや、私たちのベテラン科学者と上級管理チームの他のメンバーを含む、私たちの上級管理職の貢献に強く依存していると信じています。この人たちのうちの一人以上がサービスを失って、彼らは私たちと勝手な雇用手配を持っていて、承認されれば、私たちの製品パイプラインの成功開発、私たちが計画した臨床試験の完成、あるいは私たちの候補製品の商業化を延期または阻止するかもしれません。生物技術分野の合格人材に対する競争は非常に激しいため、私たちは引き続き業務発展に必要な合格者を誘致し、維持することができず、適切な後継者を募集することもできないかもしれない。
私たちと適格な人材を競争している多くの他のバイオテクノロジー会社は、より多くの財務と他の資源、異なるリスク状況、そして私たちよりも長い業界の歴史を持っている。それらはまた職業発展にもっと多様な機会とより良い機会を提供するかもしれない。このような特徴の中のいくつかは私たちが提供したより高い素質の応募者を引き付けるかもしれない。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、候補製品の速度と成功率と私たちの業務は制限されることを発見し、開発する。
将来の買収や戦略連合は私たちの業務を混乱させ、私たちの財務状況と運営結果を損なうかもしれない。
私たちは、より多くの業務や薬品を買収し、第三者と戦略連合を結成したり、合弁企業を設立したりする可能性があり、これらは私たちの既存の業務を補完または拡大すると信じています。将来性のある市場や技術のビジネスを買収すれば、既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、これらの事業を買収するメリットは実現できないかもしれません。私たちは戦略連合や買収によって生まれた任意の新薬を開発、製造、マーケティングする際に、多くの困難に直面し、予想される利益を達成したり、私たちの業務を強化したりすることを延期したり阻止したりする可能性があります。このような買収の後、取引が合理的であることを証明するために、予想される相乗効果を達成することを保証することはできません。私たちが直面している買収に関するリスクは
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これらのリスクや過去や将来の買収や戦略同盟で遭遇した他の問題を解決することができず、これらの取引の予想される利点を実現できず、予期しない債務を発生させ、全体的に業務を損なう可能性がある。もう一つのリスクは、将来の買収は、債務、または負債、償却費用、または増資運営費用をもたらし、これらのいずれも、私たちの財務状況や運営結果を損なう可能性があるということだ。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストが発生するかもしれません。
私たちは多くの環境、健康と安全法律法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律法規を含む。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させる可能性がある。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理することを期待している。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険をなくすことができない。もし私たちがどんな危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負うかもしれないし、どんな責任も私たちの資源の範囲を超えているかもしれない。民事や刑事罰金やこのような法律や法規を遵守しない罰に関する巨額の費用を招く可能性もある。
危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任を支払うのに十分ではない可能性がある。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。私たちがこのような法律を守らないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながるかもしれない。
不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、株価、経営業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。例えば、2008年の世界金融危機は資本と信用市場の極端な変動と混乱をもたらした。同様に、世界経済も金利やインフレ変動や衰退や経済がさらに低下する可能性の影響を受けている。また、流動性に関わる事件が噂や実際に発生したような金融機関の不利な事態の発展に影響を与え、過去には将来的に市場全体の流動性問題を招く可能性がある。例えば、2023年3月10日、私たちの銀行業パートナーの一つであるシリコンバレー銀行(SVB)はカリフォルニア金融保護·革新部によって閉鎖され、後者は連邦預金保険会社(FDIC)を係に任命した。SVBにはわずかな現金しかありませんし、その時以来、FDICはSVBのすべての預金者が保護されることを示していますが、連邦政府が将来銀行が閉鎖された場合にすべての預金者を保証する保証はありません。銀行システムの持続的な不安定が私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。同様に、資本と信用市場は、イスラエルとウクライナの持続的な衝突、より広い中東、ヨーロッパまたは世界的な衝突の可能性、衝突に対応するために実施される世界的な制裁、エネルギー危機、および潜在的衰退の悪影響を受ける可能性がある。経済の疲弊や下落は、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性があり、あるいは私たちの顧客が私たちのサービスの支払いを延期する可能性があります。現在の株式と信用市場が悪化すれば、任意の必要な債務や株式融資をより困難にし、コストがより高く、希釈程度をより高くする可能性がある。適時に有利な条件で任意の必要な融資を得ることができなければ、私たちの成長戦略、財務業績、株価に実質的な悪影響を与える可能性があり、臨床開発計画の延期または放棄を要求する可能性がある。さらに、私たちの現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、および他のパートナーは、経済的に困難な時期を乗り切ることができない可能性があり、これは、私たちが時間通りに、予算で運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。また、病院や他の医療機関は人員不足に直面しており、労使関係でも他の原因でも、登録、現場訪問、評価、あるいは他の私たちの研究開発に重要な活動が遅延する可能性がある。上記のいずれの状況も私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候と金融環境がどのような方法で行われるかを予測することはできません
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市場状況は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動といかなる一般的な経済低迷でもある。
私たちまたは私たちが依存している第三者は自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性と災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
自然災害は私たちの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。自然災害、火災、ハリケーン、停電、または他の事件が発生した場合、本社の全部または大部分を使用することができず、仕入先の製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは難しいかもしれません。場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできません。
深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
我々の内部計算機や情報システム，あるいは我々のCRO，CMOや他の請負者やコンサルタントが使用するシステムは，故障やセキュリティホールに遭遇する可能性があり，我々の開発計画が実質的に破壊される可能性がある.
適切なセキュリティ対策が取られているにもかかわらず、私たち内部のコンピュータおよび情報システム、ならびに私たちの現在および未来の任意のCRO、CMOおよび他の請負者またはコンサルタントのコンピュータおよび情報システムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障によって破壊される可能性がある。このような重大なシステム障害や事故を経験しておらず、セキュリティホールがあることも知られていませんが、このような事件が発生して私たちの運営が中断された場合、私たちの開発計画や業務運営に大きな中断を招く可能性があります。私たちのビジネス機密や他の固有情報の損失によるものであっても、他の同様の中断によるものでもあります。例えば、完了したまたは未来の臨床前研究または臨床試験におけるデータ損失は、私たちの規制承認作業を著しく遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は著しく遅延する可能性がある。
私たちの技術システムが故障したり破壊されたりすると、私たちに責任を負わせたり、私たちの業務運営を中断させたりする可能性があります。
私たちは私たちの業務を運営するために技術システムとデータにますます依存している。特に，新冠肺炎の流行により，従業員の遠隔作業の普及率を増加させることを含めて業務慣行を修正した。したがって、私たちはますます私たちの技術システムに依存して私たちの業務を運営しています。私たちが業務を効率的に管理する能力は、ソフトウェアすなわちサービス(SaaS)、プラットフォームであるサービス(PaaS)、インフラであるサービス(IaaS)を含むクラウド技術を使用することを含む、当社の技術システムおよびデータの安全性、信頼性、十分性に依存しています。私たちの技術システムの崩壊、侵入、腐敗、破壊、または破壊、私たちが使用するクラウド技術、および/または私たちのデータおよび情報に不正にアクセスすることは、私たちに責任を負わせたり、私たちの業務運営に否定的な影響を与えるかもしれません。私たちの技術システムは、私たちが使用するクラウド技術を含み、数および複雑性が増加し続け、故障、悪意の侵入、およびランダム攻撃を受けやすいようにする。同様に、私たちの技術システム(私たちが使用するクラウド技術を含む)にアクセスすることを許可された個人のデータプライバシーまたはセキュリティホールは、敏感なデータ(私たち、私たちの患者または他のビジネスパートナーに属する知的財産権、商業秘密、または個人情報を含む)を構成する可能性があり、許可されていない人または公衆のリスクにさらされる可能性がある。
ネットワーク攻撃や他のネットワークセキュリティイベントの頻度，複雑さ，強度が増加しており，発見が困難になってきている.それらは往々にして、民族国家、組織犯罪集団、“ハッカー活動家”および悪意のある行為を持つ従業員または請負業者を含む、動機があり、資源が十分で、熟練し、粘り強い行為者によって実施される。ネットワーク攻撃は、有害なマルウェアおよび鍵レコーダの配備、恐喝ソフトウェア、サービス拒否攻撃、悪意のあるウェブサイト、社会工学および他の手段を使用して、私たちの技術システムおよびデータのセキュリティ、完全性、および利用可能性に影響を与えることを含む可能性がある。サイバー攻撃にはサプライチェーン攻撃も含まれる可能性があり、これは私たちの製品や代行生産のための製品の製造遅延を招く可能性があります。私たちの主要業務パートナーは似たようなリスクに直面しており、彼らのシステムのいかなるセキュリティホールも私たちのセキュリティ態勢に悪影響を及ぼす可能性がある。サイバー攻撃には、敵対する外国政府の不法行為、工業スパイ活動、電気通信詐欺および他の形態のネットワーク詐欺、有害なマルウェアの配備、サービス拒否、社会工学詐欺、または他の脅威データの機密性、完全性、および可用性の手段が含まれる可能性がある。成功したネットワーク攻撃は、財務情報、商業秘密、財務損失、会社戦略計画の開示を含むが、業務中断、機密商業情報が流用されることを含むが、これらに限定されない深刻な負の結果をもたらす可能性がある。今まで、私たちはデータや情報システムの実質的な被害を経験したことがない。しかし、私たちは資源を投入して私たちの情報システムを保護しているにもかかわらず、私たちはネットワーク攻撃が脅威であることを認識しており、私たちの努力が情報セキュリティホールを防止する保証はありません。これらの脆弱性は、私たちの業務、法律、財務、または名声に損害を与えたり、私たちの運営結果や財務状況に実質的な悪影響を与えたりします。
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さらに、私たちが依存する様々な第三者のコンピュータシステムは、私たちのCRO、CMOおよび他の請負業者、コンサルタント、弁護士および会計会社を含み、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、データ漏洩、ネットワーク釣り攻撃、サイバー犯罪者、自然災害(ハリケーンおよび地震を含む)、テロ、戦争、および電気通信および電気故障によって被害を受ける可能性がある。私たちは、私たちの第三者プロバイダに有効なセキュリティ措置を実施し、そのような任意の故障、欠陥、または違反を識別して修正することに依存します。
さらに、クラウド技術および遠隔作業スケジュールをますます使用することは、これらおよび他の運営リスクを増加させる可能性があり、クラウド技術サービスプロバイダがそのシステムを十分に保護することができず、ネットワーク攻撃を防止することができず、私たちの運営を混乱させ、流用、腐敗、または機密または適切な情報の損失を招く可能性がある。適切なセキュリティ対策が取られているにもかかわらず、私たち内部のコンピュータおよび情報システム、ならびに私たちの現在および未来の任意のCRO、CMOおよび他の請負者またはコンサルタントのコンピュータおよび情報システムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障によって破壊される可能性がある。このような重大なシステム障害や事故を経験しておらず、セキュリティホールがあることも知られていませんが、このような事件が発生して私たちの運営が中断された場合、私たちの開発計画や業務運営に大きな中断を招く可能性があります。私たちのビジネス機密や他の固有情報の損失によるものであっても、他の同様の中断によるものでもあります。例えば、完了したまたは未来の臨床前研究または臨床試験におけるデータ損失は、私たちの規制承認作業を著しく遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は著しく遅延する可能性がある。私たちは、私たちの業務連続性計画を含む当社のシステムおよびインフラの建設と改善を続けていますが、私たちの努力が私たちのシステムの故障や脆弱性を防ぐ保証はありません。これらの故障や脆弱性は、私たちの業務および運営に悪影響を及ぼす可能性があり、および/または重要な情報や敏感な情報の損失を招き、これは私たちに財務、法律、業務、運営または名声の損害をもたらし、または競争優位性を失う可能性があります。さらに、私たちの責任保険は、セキュリティホール、サイバー攻撃、および他の関連違反に対する私たちのクレームをカバーするのに十分ではないかもしれません。
私たちの従業員、首席調査員、CRO、CMO、およびコンサルタントは、規制基準と要求を守らないこと、インサイダー取引を含む不正行為や他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは従業員、主な調査者、コンサルタント、ビジネスパートナーの詐欺や他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDAおよび非米国規制機関の規定を故意に遵守しないこと、FDAおよび非米国規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および乱用法律法規を遵守すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含む可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。このような不正行為はまた臨床研究過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。我々はすべての従業員に適用される行動基準を採択したが、常に従業員の不正行為を識別し、阻止できるわけではなく、このような行為を発見し防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できない可能性があり、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動や訴訟から私たちを保護することができるかもしれない。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は巨額の罰金や他の制裁を加えることを含めて、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。
私たちの業務には重大な製品責任リスクがあり、私たちが十分な保険を得る能力は、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
臨床試験では，Zorevunersen，StK−002，および将来の候補製品に関する固有製品責任リスクに直面し，任意の候補製品を商業化すれば，より大きなリスクに直面する。もし私たちが自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちの候補製品が被害を与えたと主張すれば、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
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私たちは現在、私たちの開発段階に適していると思う製品責任保険を持っていますが、臨床開発やマーケティングZorevunersen、STK-002、あるいは私たちの未来の任意の候補製品の前に、より高いレベルを得る必要があるかもしれません。私たちが持っているか得ることができるどんな保険も潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。しかも、臨床試験と製品責任保険はますます高くなっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために合理的なコストで十分な保険を得ることができないかもしれません。これらの損失は私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの株の市場価格は変動するかもしれません。あなたはあなたの投資の全部または一部を失うかもしれません。
私たちの普通株の取引価格は様々な要素によって高度に変動し、広範な変動の影響を受ける可能性があり、その中のいくつかの要素はコントロールできません。私たちの普通株の市場価格は、本節と本報告の他の部分、および以下に説明する他のリスクを含む多くの要素の影響を受ける可能性がある
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また、株式市場、特に製薬、生物製薬とバイオテクノロジー株式市場は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にして発行者の経営業績とは無関係か比例しておらず、全体的な経済状況の原因を含む。これらの広範な市場と業界要素は、私たちの実際の経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格を深刻に損なうかもしれない。本“リスク要因”部分に記載されたリスクを含む、上記の任意のリスクまたは任意の広範な他のリスクを達成することは、私たちの普通株の市場価格に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。
証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、または彼らが私たちの株に不利または誤った意見を発表した場合、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界または証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けるだろう。私たちはアナリストや彼らの報告書に含まれている内容と意見に対して何の統制権もない。もし私たちのどのアナリストが私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に否定的または誤った意見を発表した場合、あるいは私たちの臨床前研究、臨床試験、運営結果がアナリストの期待に達しなかったら、私たちの株価は下落するかもしれない。1人以上のそのようなアナリストが私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちは金融市場で可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
私たちは“新興成長型会社”であり、“小さな報告会社”でもあり、新興成長型会社やより小さい報告会社に適用される報告要求を低減し、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させるかどうかを確定することはできません。
私たちは2012年にJumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)で定義された“新興成長型会社”です。私たちが新興成長型企業であり続ける限り、(I)改正された2002年サバンズ-オックススリー法案(Sarbanes-Oxley Act)404節の監査人認証要件を遵守する必要がないこと、(Ii)定期報告および委託書における役員報酬の開示義務の削減、および(Iii)役員報酬についての非拘束性諮問株主投票の要求を免除し、株主承認前に承認されなかった任意の金パラシュート支払いの要求を免除することを含む、他の非新興成長型上場企業に適用される様々な報告要件の免除を利用することができる。
我々は、(I)財政年度の最終日まで、(A)我々の年間総収入が少なくとも12.35億ドル(Ii)または(B)大規模加速申告会社とみなされてきたが、これは、2024年6月30日現在、非関連会社が保有する普通株の時価が70000ドルを超え、(Ii)これまでの3年間で10ドルを超える転換不能債券と、(Iii)2024年12月31日を発行したことを意味する。2024年12月31日から新興成長型企業ではなく、IPO完了5周年後の今年度最後の日となる見通しだ。
雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。私たちはこの過渡期を延長する利点を利用することを選択した。したがって、我々の連結財務諸表は、このような新しい会計基準または改訂された会計基準を遵守する会社の財務諸表と比較できない可能性がある。我々が“新興成長型企業”でなくなったり、証券法第7(A)(2)(B)条に規定されている免除の日を明確かつ撤回不可能に選択する前に、我々の合併財務諸表に適用され、上場企業と非上場企業に対して異なる発効日を有する新たなまたは改訂された会計基準が発行された場合には、非新興成長型企業が採用すべき日および最近発表された会計基準を採用する日を開示する。
私たちも“小さな報告会社”であり、これは私たち非関連会社が保有している株の時価が70000ドル万未満であることを意味し、最近終了した会計年度では、私たちの年収は10000ドル未満である。(I)非関連会社が保有するわが株の時価が25000ドル未満または(Ii)最近終了した会計年度の年収が10000ドル未満であり、非関連会社が保有するわが株の時価が70000ドル未満であれば、規模の小さい報告会社になり続けることができる。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、私たちのForm 10-k年度報告書で最近2つの財政年度の監査財務諸表のみを公表することを選択するかもしれませんが、新興成長型会社と同様に、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減らしています。私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存する可能性があるために私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場が出現する可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
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私たちの定款書類やデラウェア州法律によると、反買収条項は私たちの買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません。
私たちが再記述した会社証明書と再記述の定款には、わが社の統制権変更を延期または阻止する可能性のある条項が含まれています。これらの規定は、我々の取締役会の現職メンバーが指名した取締役や他の会社の行動ではなく、株主が我々の経営陣を変動させることを含めて、株主を選挙することを困難にする可能性もある。これらの規定には
私たちが再記述した会社登録証明書の独占裁判所条項は、株主が司法フォーラムで、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理職、または他の従業員と紛争することに有利であると考えるクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、このようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。
我々が再記述した会社登録証明書は、法律の許容範囲内で、デラウェア州衡平裁判所が以下の事件の独占裁判所であることを規定している：私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、受託責任に違反した任意の訴訟、デラウェア州会社法(“DGCL”)、私たちが再説明した会社登録証明書または私たちが再説明した定款に基づいて私たちにクレームを出した任意の訴訟、または内部事務原則によって管轄されている私たちのクレームに対する任意の訴訟。この排他的裁判所条項は，取引法で規定されている義務や責任を実行するための訴訟には適用されない.しかしながら、証券法第22条に規定されているので、専属裁判所条項に列挙された1つまたは複数のカテゴリの訴訟に適用され、証券法第22条に規定されているので、連邦裁判所および州裁判所は、証券法またはその規則および条例で規定されている任意の義務または責任を執行するために提起されたすべての訴訟に対して同時管轄権を有する。裁判所が証券法下のクレームに対してこのような条項を強制的に執行するかどうかには不確実性があり、我々の株主は連邦証券法とその規則や条例の遵守を放棄したとはみなされない。
このような裁判所条項の選択は、株主が司法裁判所において、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者、または他の従業員と紛争することに有利であると考えられるクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、このようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。代替的に、裁判所が、私たちが再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟において適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用を生じる可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状態を損なう可能性がある。
また，DGCLの第203条はわが社への制御権変更を阻害，延期，阻止する可能性がある。第203条私たちと15%以上の普通株式を保有する者との間の合併、業務合併、その他の取引には、いくつかの制限が加えられている。
証券法第22条は，連邦裁判所及び州裁判所は，証券法又はその下の規則及び条例に規定されている任意の義務又は責任を執行するために提出されたすべてのクレームに対して同時管轄権を有すると規定されている。2020年4月、私たちは、米国連邦地域裁判所が法律で許容される最大範囲で、証券法に基づいて提出された任意の訴因を解決する独占的なフォーラムとなることを規定し、私たちの規約を改正し、再確認した(このような条項、すなわち“連邦フォーラム条項”)。私たちが連邦フォーラムの規定を採択することを決定する前に、デラウェア州最高裁判所は、デラウェア州の法律によると、これらの規定は事実上有効であると判断した。連邦または州裁判所がデラウェア州最高裁判所の判決に従うこと、または特定の事件で連邦フォーラム条項を実行することを決定することは保証されないが、連邦フォーラム条項の適用は、私たちの株主が証券法を実行するために発生したいかなる義務または責任のために提起された訴訟は、州裁判所に提起することができず、連邦裁判所に提起しなければならないことを意味する。
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取引法第27条は，連邦政府が取引法又はその下の規則及び条例を実行するために生じた任意の義務又は責任に対して提起されたすべてのクレームに対して排他的連邦管轄権を有すると規定されている。また，排他的裁判所条項も連邦裁判所条項も，取引法で規定されているいかなる義務や責任を実行するための訴訟にも適用されない.したがって、私たちの株主は、取引法またはその下の規則および条例によって生じる任意の義務または責任を強制的に執行するために、連邦裁判所に訴訟を提起しなければならない。
私たちの株主は連邦証券法とそれに基づいて公布された法規の遵守を放棄したとみなされないだろう。
任意の個人またはエンティティが、私たちの任意の証券の任意の権益を購入または他の方法で取得または保有することは、連邦フォーラム条項を含む、私たちの独占フォーラム条項を通知し、同意したとみなされなければならない。これらの条項は、株主が私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争について司法裁判所でクレームを提起する能力を制限する可能性があり、これは私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。
上場企業としては、私たちの運営コストが増加し、私たちの経営陣は、新しいコンプライアンス措置やコーポレートガバナンス実践を実施するために多くの時間を投入する必要があります。
上場企業として、特に新興成長型企業ではなくなった後、巨額の法律、会計、その他の費用が発生することは、私たちが民間会社としては起こらなかったことである。サバンズ-オクスリ法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法案、ナスダック世界精選市場(“ナスダック”)の上場要求及びその他の適用される証券規則と法規は、有効な開示、財務制御、会社管理のやり方の確立と維持を含む上場企業に対して様々な要求を提出した。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。さらに、私たちはこれらの規則と法規が私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にすると予想する。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを可能にするかもしれない。また，これらの規則や条例は異なる解釈を持つことが多く，特殊性に欠ける場合が多いため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。
もし私たちが未来に財務報告書に対して適切かつ有効な内部統制を維持することができなければ、私たちが正確かつ適時に財務諸表を作成する能力は損害を受ける可能性があり、これは私たちの経営業績、投資家の私たちに対する見方を損害し、それによって私たちの普通株の価値を損なう可能性がある。
私たちは以前サバンズ-オキシリー法案404(A)条を独立して遵守することを要求されなかった。サバンズ·オキシリー法第404条(A)条は、我々が米国証券取引委員会に提出した第2の年次報告から、我々の財務報告の内部統制の有効性を管理層に年間評価することを要求する。2023年12月31日現在および同年度までの財務諸表を作成する際には、これらの基準に適合することが求められており、我々の経営陣は、その年度とその後の毎年の財務報告内部統制の有効性について報告しなければならない。また、私たちがもはや“新興成長型会社”ではなくなると、サバンズ·オクスリ法案第404条(B)条によると、独立公認会計士事務所は、年間財務報告書の内部統制に対する我々の有効性を証明することを求めることになる。私たちの経営陣が財務報告の内部統制を評価するために達成しなければならない基準のルールは複雑で、大量の文書、テスト、可能な救済措置が必要です。
規定された期間内に404(B)条を遵守するために、高価で挑戦的な財務報告書に対する私たちの内部統制の記録と評価に着手する。この点では、外部コンサルタントを招聘することが可能な内部資源を継続的に提供する必要があり、詳細な作業計画により、財務報告内部制御の十分性を評価して記録し、適宜ステップ改善制御プログラムを採用し、制御措置がファイルのように機能しているかどうかをテストすることにより、財務報告内部制御の継続報告及び改善手順を実施する。私たちは努力したにもかかわらず、私たちは規定された時間枠内で結論を出すことができないかもしれない、すなわち私たちは財務報告書の内部統制に有効であり、404条の要求に適合する可能性がある。1つ以上の重大な弱点を発見すれば、連結財務諸表の信頼性に自信を失っているため、金融市場の不利な反応を招く可能性がある。しかも、もし私たちがこのような要求を満たし続けることができなければ、私たちはナスダックで上場し続けることができないかもしれない。
私たちの発展に伴い、より多くの人員を雇用し、効率的な内部統制を維持するために、外部の一時的な資源を利用して政策やプログラムを実施、記録、修正することが可能になると予想される。しかし、私たちは私たちの内部統制の欠陥と弱点を発見するかもしれない。もし私たちの内部統制に重大な弱点や欠陥があり、発見または修復されていない場合、私たちの連結財務諸表は重大なエラー陳述を含む可能性があり、未来にこれらのエラー陳述が発見された場合、私たちは未来の報告義務を履行できず、私たちの普通株価格の下落を招く可能性がある。
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私たちは予測可能な未来に私たちの株に現金配当金を支払わないと予想されているので、資本増加(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。
私たちは証券訴訟の影響を受けるかもしれませんが、これは高価で、経営陣の注意をそらすかもしれません。
当社の普通株式の時価は変動する可能性がありますが、過去には、株価の変動を経験した企業が証券集団訴訟の対象となってきました。当社は、将来、この種の訴訟の対象となる可能性があります。当社に対する証券訴訟は、多額のコストをもたらし、経営陣の注意を他の事業上の懸念からそらす可能性があり、当社の事業に深刻な損害を与える可能性があります。
第二条株式証券の未登録販売、募集資金の使用及び発行者が持分証券を購入する。
ない。
第3項.違約高級証券です。
ない。
プロジェクト4.地雷安全安全に開示する。
適用されません。
項目5.その他情報です。
2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間、規則 16 a—1 （ f ） に定義されている当社の取締役または役員は、当社に通知しませんでした。
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プロジェクト6.eXhibitです。
本四半期報告書10-Q表の一部として提出または提供される展示品は、次の展示品インデックスに記載されている。
展示品 番号をつける |
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説明する |
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表 |
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書類番号. |
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展示品 提出日 |
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展示品 違います。 |
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アーカイブ済み/搭載済み ここから声明する |
10.1** |
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登録者とトーマス · レゲットとの間の役員雇用契約は、 2024 年 4 月 23 日に有効です。 |
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X |
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10.2** |
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登録者とトーマス · レゲットとの間の管理分離契約の変更、 2024 年 4 月 23 日付で有効。 |
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X |
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10.3** |
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登録者とスティーブン · J · トゥリパノとの間の分離および解放契約、 2024 年 5 月 2 日付。 |
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X |
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31.1 |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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X |
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31.2 |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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X |
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32.1* |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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X |
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32.2* |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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X |
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101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書(このインスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには現れない)。 |
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X |
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101.書院 |
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Linkbase文書を組み込んだインラインXBRL分類拡張アーキテクチャ |
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X |
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104 |
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インライン表紙インタラクティブデータファイル （ インライン XBRL としてフォーマットされ、資料 101 に記載 ） 。 |
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X |
* この証明書は、取引法第 18 条の目的のために提出されたものとみなされず、またはそのセクションの責任の対象となるものとみなされず、取引法証券法に基づくいかなる提出にも参照によって組み込まれるとみなされません。
* * 取締役または執行役員が参加できる経営契約または報酬計画または取り決めを示します。
登録者は、規則 S—k の項目 601 （ b ） （ 10 ） に従って、この展示物の特定の部分を省略しています。
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登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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株式会社ストックセラプティック株式会社 |
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日付 ： 2024 年 8 月 7 日 |
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投稿者： |
/ s / エドワード m 。Kayewan. D. |
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エドワード · M 。Kayewan. D. |
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最高経営責任者 (首席行政主任) |
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日付 ： 2024 年 8 月 7 日 |
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投稿者： |
/ s / トーマス E 。レゲット |
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トーマス · E 。レゲット |
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最高財務責任者 (首席財務官および首席会計 (税関職員) |
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