展示99.1

Applied Therapeuticsが2014年第2四半期の財務結果を報告。

-FDA優先審査とEMA審査の下、ガラクトース血症の治療用govorestatのNDAおよびMAA。PDUFAターゲット行動日は2024年11月28日であり、EMAの決定は2025年第1四半期初めに予想されています。

- FDA遺伝性代謝疾患諮問委員会（GeMDAC）会合：GeMDACは、2024年10月9日にガラクトース血症の治療のためのgovorestatのNDAについて議論するために招集されるとFDAが会社に通知しました。

- 会社は、神経科学I部門と調整し、SORD欠乏症の治療用にgovorestatの加速承認の下でNDAを提出する計画を立てました。NDAの提出に関する行政面を話し合うための事前NDA会合は、今年後半に開催される予定であり、同社は2025年第1四半期初めにNDAを提出することを期待しています。

NEW YORK、2024年8月7日-開発中の切迫した医療ニーズの指標で確認された分子標的に対する新薬候補パイプラインを開発しているバイオ医薬品企業であるApplied Therapeutics, Inc.（Nasdaq：APLT）（以下、「同社」）は、2024年6月30日終了の第2四半期の財務結果を報告しました。

「Classic GalactosemiaとSORD Deficiencyの規制当局への着実な進展が続いています」と、Applied Therapeuticsの創設者でCEOであるShoshana Shendelman博士は述べています。「SORD欠乏症の治療用にgovorestatの追加のNDA提出の可能性について、FDAの神経科学部門との取り合わせを共有できることを非常にうれしく思っています。ガラクトース血症とSORD欠乏症の両方は、承認された治療オプションがないまれな神経疾患です。Appliedでは、まれな疾患の画期的な治療法を創造することに専念しており、規制当局や患者支援団体と緊密に連携して、これらの弱々しい疾患を持つ患者のために治療法が利用可能になるように努めています。」

最近のハイライト

・govorestat PDUFAターゲット行動日は2024年11月28日。EMAによるCHMPレビューの下、Cognition Dataを更新した。米国食品医薬品局（FDA）の検査の準備の過程で、同社がNIH Toolboxデータを編集するために雇ったベンダーが、合成認知および運動スキルスコアのおよそ1/3に対して大人用の式を使用していたことが判明しました。小児用の式に調整すると、govorestat（At-007）で治療されたグループで自己参照された小児計算において、標準規模の約8ポイントの改善が統計的に有意であることが示され（p = 0.032）、これはプラセボと比較してstatistically 主要なエンドポイント感度分析にも重大な影響を与えた（p=0.034）。運動スキルのデータは大きく変わりませんでした。これらの更新事項は、FDAおよび欧州医薬品庁（EMA）と開示および討論され、New Drug Application（NDA）およびMarketing Authorization Application（MAA）の継続的な評価で使用されます。以前に発表されたように、FDA処方薬ユーザー料金法（PDUFA）は、2024年11月28日がターゲット行動日であり、govorestatは以前に小児レア疾患指定を受けており、承認後に優先レビューバウチャー（PRV）の対象となります。同社はまた、EMAにガラクトース血症の治療のためのgovorestatのMAAを提出しており、これは2023年12月に承認され、EMAの人間用医薬品委員会（CHMP）による審査の下で検討されています。以前発表されたとおり、EMAはCHMPのDay 120 List of Questionsに対する応答のための十分な時間を確保するためにDay 120クロックストップ期間の3か月の延長を認めました。同社は、製品データの生成が正当化されている確認的研究の設計を話し合うための事前NDA会合を今年後半に開催する予定であり、2025年第1四半期初めにNDAを提出することを期待しています。

・FDA諮問委員会会合：GeMDACは、2024年10月9日にテンタティブに計画されています。

・急速な承認に伴うSORD欠乏症の治療用govorestatのNDAの提出にあたり、同社はFDAの神経科学部門と調整しました。

・Russell 3000に追加されたAPLT® インデックス。2024年6月、ラッセルインデックスの年次再構成の一環として、同社はラッセル3000に追加されました。®インデックスは、最大3,000の米国株式のパフォーマンスを追跡する時価総額加重平均株価指数です。ラッセルインデックスのメンバーシップは、主に客観的な時価総額ランキングとスタイル属性によって決定されます。ラッセルインデックスは、投資家が投信の目的で使用したり、アクティブ投資戦略の基準として使用したりすることが広くあります。

・複数の医療患者支援団体に参加。同社は2024年第2四半期と第3四半期に、患者コミュニティとの関係およびパートナーシップを深め、以下の医療会議および患者支援団体会議でデータを発表し、基調講演を行いました。

o遺伝性ニューロパチー財団（HNF）シャルコマリートゥース症候群（CMT）サミット（6月7日-8日、カリフォルニア州サンディエゴ）；
oCharcot-Marie-Tooth Associate（CMTA）Strategy to Accelerate Research（STAR）Advisory Board meeting（6月21日、カナダ・モントリオール）；
oPeripheral Nerve Society（PNS）2024年次会議（6月22日-25日、カナダ・モントリオール）；
o2024年ガラクトース血症財団カンファレンス（7月18日-20日、ノースカロライナ州コンコード）を後援し、発表しました。

財務結果

・現金及び現金同等物および短期投資は、2024年6月30日現在1億2200万ドルで、2023年12月31日時点の4,990万ドルと比較して、増加しました。

・2024年6月30日までの3か月間の研究開発費は1,000万ドルであり、2023年6月30日までの3か月間の1,190万ドルと比較して、約190万ドルの減少でした。減少額は主に、At-001およびAt-007のクリニカルおよび前臨床費用の減少、薬剤の製造および製剤費用の減少に関連する費用の減少に起因し、一部は規制および人事費用の増加で相殺されました。

・ 一般および管理費用は、2024年6月30日までの3か月間に1,060万ドルであり、2023年6月30日までの3か月間に530万ドルであり、約530万ドルの増加となりました。この増加額は、法的および専門的費用が130万ドル増加したこと、ゴボレスタの計画された商業化を支援するための商業費用が350万ドル増加したこと、および増加した人件費（ヘッドカウントの増加および賃金の増加）による人件費の増加110万ドルに主に起因し、株式報酬、保険費用、その他の雑費が減少したことに相殺されました。

・

2024年第2四半期の純利益は290万ドル、基本的な普通株式1株あたり0.02ドル、希薄化後普通株式1株あたりの純損失は0.13ドルであり、2023年第2四半期の純損失2,960万ドル、基本的なおよび希薄化された普通株式1株あたりの純損失0.37ドルと比較して、減少しました。

・キャッシュランウェイ：同社は、現金及び現金同等物が2026年までビジネスを賄うことができると予想しています。また、糖代謝異常症治療薬のgovorestatの承認に伴って付与される優先レビューバウチャー（PRV）の売却も、同社のキャッシュランウェイを大幅に延長できると予想しています。

アプライドセラピューテクスについて

Applied Therapeuticsは、高い未解決の医療ニーズを持つ指標の分子標的に対する新規薬剤候補のパイプラインを開発する臨床段階のバイオ製薬会社である。同社がリードしている薬剤候補govorestatは、CNS稀観代謝性疾患、ガラクトース血症、SORD欠損症、PMM2-CDGの治療のための革新的な中枢神経系浸透性アルドース還元酵素阻害剤（ARI）である。同社は、心臓の致死性線維症である糖尿病性心筋症（DbCM）の治療のための新規で強力なARIであるAT-001を開発している。AT-003も含む前臨床パイプラインは、経口投与時に眼の裏を通過するように設計されたARIであり、糖尿病性網膜症の治療に使用される。

詳しくは、www.appliedtherapeutics.comをご覧いただくか、Twitterで同社をフォローしてください@Applied_Tx。

出典：Nutex Health, Inc。

このプレスリリースには、1995年民事訴訟改革法が提供する安全なハーバーの目的で、重大なリスクおよび不確定要素を含む「前向き見通しの声明」が含まれています。戦略、将来のオペレーション、見込み、計画および管理目的の目的以外の記述、例えば「可能性がある」「将来する」「期待する」「予測する」などの言葉を含みます（また、将来のイベント、状況、事情を参照する他の言葉または表現も含まれます）が、これらは前向き見通しの状況です。これには、（i）同社が現金及び現金同等物でビジネスを2026年まで賄うことができるとの期待、（ii）継続的なNDAおよびMMAの提出が承認され、意思決定の時期がいつになるかについての可能性、および（iii）FDAまたはEMAの可能性に関連するスケジューリングまたはタイミングに関連する記述も含まれます。このリリースの前向き見通しの記述には、実際の結果が前向き見通しの記述によって示唆される結果と異なることがあり、したがって、同社の計画、意図、期待または戦略が達成または達成されることを保証することはできません。

このようなリスクや不確実性には以下が含まれます(i)製品候補を開発・マーケティング・商業化する展開計画(ii)現在および将来の前臨床研究プログラム・臨床試験・研究開発プログラムの開始・タイミング・進捗・結果(iii)製品候補のいずれかを迅速に規制認可するために迅速な規制進展マウスを活用すること(iv)経費・将来の収益・資本要件および追加資金需要の見積り(v)合理的な条件で製品候補を追加取得または導入し、臨床試験に進め、成功裏に完了すること(vi)協働関係を維持し、または確立し、追加資金を調達すること(vii)現在および将来の製品候補の規制認可の取得とタイミング(viii)承認された場合の製品候補の予想指標(ix)製品候補が市場に受け入れられる市場規模と速さの度合いに関する予想(x)当社の運転資本要件を資金調達し、当社の資本リソースの十分性に関連する予想(xi)当社のビジネスモデルおよびビジネス・製品候補の戦略計画の実施(xii)他社に対する当社の知的財産の位置付けと当社の特許権の期間(xiii)知的財産またはその他の所有権に関する紛争、或いは関連する展開(xiv)政府・第三者支払者のカバー範囲と補償に関する予想(xv)当社がサービスする市場で競争することができるか(xvi)政府法律規制の影響およびその義務・責任を受けること(xvii)競合他社および競合する産業に関連する動向(xviii)アドバンツ・ファーマとの提携を通じて締結された契約から得られる予想される利益および(xix)当社の財務結果に影響を与えるその他の要因。これらの「未来に関する声明」に対して適用される重要なリスクおよび不確実要素を考慮すると、当社は未来の事象を予想した声明だけで投資判断をすることはなく、本プレスリリースに含まれるすべての「未来に関する声明」は、それらの発表時点での事実を言及している限りにおいての内容に基づくものであるとすると共に、もしその内容が実現しない場合には一切保証しないものとします。当社は、米国証券取引委員会に提出した申報書類のうち、その「リスクファクター」欄に記載されている事項を含め、本プレスリリースに含まれる「未来に関する声明」による将来の業績・活動・実施事項・状況は、すべて現在の開示状況で表明された時点のものであり、たとえ新しい情報、将来の事象、状況・環境の変化があった場合であっても、再視点または見直しをする意図および義務を担保するものではありません。

IR問合せ先：

投資家：

Julie Seidel/Andrew Vulis

646-970-0543

appliedtherapeutics@argotpartners.com

メディア：

media@appliedtherapeutics.com

アプライド・セラピューティクス社

簡易貸借対照表

（千ドル、株式および株式当たり金額を除く）

（未確定）

2024年3月31日現在の 2024年3月31日現在の
6月30日 12月31日
2024 2023
資産
流動資産：
現金及び現金同等物 $122,197 $49,898
保証金および賃借人改修費用 253 254
前払費用およびその他の流動資産 5,122 4,234
流動資産合計 127,572 54,386
オペレーティング賃貸権利資産 206 447
資産合計 $127,778 $54,833
負債および株主資本/（赤字）
流動負債:
運用リース債務の流動部分 $185 $429
支払調整 2,683 1,742
発生利息およびその他流動負債 10,296 15,286
ウォラント債務 42,192 53,725
流動負債合計 55,356 71,182
非流動負債：
オペレーティングリース債務の非流動部分 30 38
長期分割クリニカル保留金 — 759
非流動負債合計 30 797
負債合計 55,386 71,979
株主資本/（赤字）：
普通株式、0.0001ドルの割額株式；2024年6月30日時点で承認済み株式数250,000,000株、2023年12月31日時点で承認済み株式数200,000,000株、2024年6月30日時点で発行済み株式数114,846,271株、2023年12月31日時点で発行済み株式数84,869,832株 11 8
優先股、割額$0.0001、2024年6月30日および2023年12月31日時点で承認済み株式数10,000,000株、2024年6月30日および2023年12月31日時点で発行済み株式数0株 — —
資本剰余金 622,007 451,432
累積欠損 (549,626) （468,586)
株主資本/（赤字）の合計 72,392 （17,146)
負債および株主資本/（赤字）の合計 $127,778 $54,833

アプライド・セラピューティクス社

簡略化された損益計算書（千円、株式および株式データを除く）

（千ドル、株式および株式当たり金額を除く）

（未確定）

終了した三ヶ月間 6ヶ月間の期間
6月30日 6月30日
2024 2023 2024 2023
売上高:
ライセンス売上高 $— $— $— $10,660
研究開発サービスの売上高 144 — 334 —
合計売上高 144 — 334 10,660
費用と経費:
研究開発 10,004 11,883 22,221 27,818
一般管理費用 10,580 5,293 19,646 10,876
総費用及び経費 20,584 17,176 41,867 38,694
営業損失 (20,440) (17,176) (41,533) (28,034)
その他の(費用)収益、純額:
利息収入 628 408 1,215 628
認証権債務の公正価値の変動 22,744 (12,804) (40,660) (12,335)
その他 (費用) 収入, 正味 (34) (5) (62) 27
その他の収益（費用）合計、純 23,338 (12,401) (39,507) (11,680)
当期純利益 $2,898 $(29,577) $(81,040) $(39,714)
普通株式に帰属する1株当たり当期純利益（基本） $0.02 $（0.37) $（0.60) $(0.59)
普通株式に帰属する1株当たり当期純利益（希薄化後） $(0.13) $（0.37) $（0.60) $(0.59)
発行済み普通株式の加重平均数（基本） 143,934,239 79,041,695 134,627,942 67,762,501
発行済み普通株式の加重平均数（希薄化後） 152,392,748 79,041,695 134,627,942 67,762,501