米国

証券取引委員会

ワシントンDC 20549

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フォーム 10-Q

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(マークワン)

四半期終了時 2024年6月30日に

または

からへの移行期間について

コミッションファイル番号: 001-40631

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(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

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登録者の電話番号 (市外局番を含む): (510) 982-6030

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同法第12条 (b) に従って登録された証券：

登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。 はいx いいえ

登録者が過去 12 か月間（または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間）に、規則 S-T の規則 405（本章の §232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。 はいx いいえ

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。 o

登録者がシェル会社（証券取引法第120万2条に定義）であるかどうかをチェックマークで示してください。はいまたはいいえx

2024年8月1日現在、登録者は 90,362,771 普通株式、1株あたり額面0.0001ドル、発行済みです。

目次

パートI—財務情報

アイテム 1.財務諸表。

カリブーバイオサイエンス株式会社とその子会社

要約連結貸借対照表

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

カリブーバイオサイエンス株式会社とその子会社

要約連結営業報告書および包括損失計算書

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

カリブーバイオサイエンス株式会社とその子会社

要約連結株主資本計算書

(未監査)

(千単位、株式金額を除く)

添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

カリブーバイオサイエンス株式会社とその子会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(未監査)

(千単位)

添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

カリブーバイオサイエンス株式会社とその子会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

1。 事業、組織、流動性の説明

2。 重要な会計方針の要約

3。 金融商品の公正価値測定と公正価値

4。 重要な契約

5。 収入

6。 貸借対照表項目

7。 関連当事者取引

8。 リース

9。 コミットメントと不測の事態

10。 普通株式

11。 株式ベースの報酬

12。 401 (k) 貯蓄プラン

13。 所得税

14。 一株当たり純損失

15。 後続イベント

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析

2024年6月30日に終了した会計四半期のフォーム10-Qのこの四半期報告書（「フォーム10-Q」）のパートI、項目1に含まれる未監査の要約連結財務諸表および関連メモ（「フォーム10-Q」）、および2023年12月31日に終了した会計年度の監査済み連結財務諸表と関連注記を、当社の年次報告書に含まれる以下の説明と分析をお読みください米国証券取引委員会（「SEC」）に提出された10-k（「フォーム10-K」）は2024年3月11日。

将来の見通しに関する記述に関する特記事項

このフォーム10-Qには、改正された1933年の証券法（「証券法」）のセクション27Aおよび改正された1934年の証券取引法（「取引法」）のセクション21Eの意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。このフォーム10-Qに含まれる歴史的事実の記述を除くすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。これには、当社の事業戦略、計画、目的に関する記述、臨床および前臨床開発プログラムに関する期待（プログラムのタイミングに関する期待を含む）、そのようなプログラムからの臨床データの開示予定時期、当社の製品候補の安全性、有効性、潜在的な利点、将来の規制当局への提出書類および規制当局とのやり取り、当社の結果に関する記述が含まれます事業と財政状態、および将来の事業における経営の計画と目標。場合によっては、将来の見通しに関する記述を「かもしれない」、「するだろう」、「するだろう」、「期待」、「計画」、「予想」、「予想」、「可能」、「意図」、「目標」、「プロジェクト」、「熟考する」、「信じる」、「見積もる」、「予測」、「可能性」、「続行」などの用語や、これらの用語やその他の類似の表現の否定的表現で区別できます。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの言葉が含まれているわけではありません。

当社の限られた営業履歴、純営業損失の履歴、財政状態、事業および製品候補開発の資金を調達するために必要な追加資本調達能力に関連するリスク、細胞療法製品の開発に内在するリスク、現在および将来の研究開発プログラム、前臨床研究、臨床試験の開始、費用、タイミング、進展、および結果に関連するリスク、初期リスクを含むがこれらに限定されない、多くの要因の結果として、暫定的、または中間的な臨床試験データ最終的には、当社の製品候補の安全性と有効性を予測することはできません。また、患者登録が続いたり、より多くの臨床データが入手可能になったり、追加のデータを受け取って十分に評価された後に異なる結論や考慮事項に達したりすると、臨床結果が異なる可能性があること、前臨床試験の結果が人間の患者で裏付けられないリスク、製品候補の規制当局の承認を取得および維持する当社の能力に関連するリスク、承認された場合、当社の製品候補が製品候補に及ぼすリスク、市場を獲得できないかもしれませんゲノム編集を含む細胞療法に対する否定的な世論と規制当局による精査の強化による承認、製品に関する将来の規制基準を満たす当社の能力に関連するリスク、当社の製品候補とゲノム編集技術に関する知的財産権を確立および/または維持する能力に関連するリスク、当社の製品候補が特許を侵害していると第三者が主張するリスク、競合他社や業界の発展に関連するリスク、当社への信頼に関連するリスク第三者について臨床試験を実施し、製品候補を製造しています。公衆衛生上の危機や地政学的な出来事が事業や事業に及ぼすリスク、その他のリスクは、フォーム10-kの「リスク要因」というタイトルのセクションや、SECに提出するその他の書類に詳しく記載されています。当社の将来の見通しに関する記述に反映されている出来事や状況は、達成されない場合や発生しない場合があり、実際の結果は、将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる場合があります。これらのリスクがあるため、これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。法律で義務付けられている場合を除き、理由の如何を問わず、将来の見通しに関する記述を改訂または更新する義務を負わないものとします。

[概要]

私たちは、臨床段階のクラスター型規則間隔短いパリンドロームリピート（「CRISPR」）ゲノム編集バイオ医薬品企業で、壊滅的な病気の患者さんのための革新的な治療法の開発を専門としています。新しいchrDNA（CRISPRハイブリッドRNA-DNA、または「ChrDNA」、「シャルドネ」と発音）技術を含む当社のゲノム編集プラットフォームにより、より正確なゲノム編集が可能になり、病気に対する活性を向上させる細胞療法を開発できます。私たちは、患者さんがすぐに利用できる治療法として、キメラ抗原受容体（「CAR」）から（「CAR-T」）細胞プラットフォームへの同種または市販の細胞療法のパイプラインを進めています。

私たちは現在、血液悪性腫瘍や自己免疫疾患の治療のための同種細胞療法の進歩に注力しています。私たちの治療法は、CD19やb細胞成熟抗原（「BCMA」）など、自家Car-T細胞治療薬ですでに臨床的概念実証が実証されている確立された細胞表面標的に向けられています。また、C型レクチン様分子-1（「CLL-1」、CD371としても知られています）などの他の標的にも、対象としています。私たちは私たちのものを使います

チェックポイント破壊、免疫クローキングなどの複数のゲノム編集戦略、または壊滅的な病気に対する活性を強化するためのこれら2つの戦略の組み合わせによって、細胞療法を強化するchrDNA技術です。

当社の主力製品候補であるCb-010は、同種抗CD19 Car-T細胞療法で、進行中のANTLER第1相臨床試験で、再発または難治性の大細胞型B細胞非ホジキンリンパ腫（「r/r b-NHL」）の患者を対象に評価されています。私たちの知る限り、Cb-010は、PDCD1遺伝子のゲノム編集ノックアウトによってCar-T細胞表面からプログラムされた細胞死タンパク質1（「PD-1」）を除去する、臨床段階の最初の同種抗CD19 CAR-T細胞療法です。

私たちのANTLERの第1相臨床試験では、攻撃的なr/r b-NHLの複数のサブタイプを持つ16人の患者が臨床試験の用量漸増部分に登録され、Cb-010の3つの用量レベル（用量レベル1（40x106生きたCar-T細胞、n=8）、用量レベル2（80x106生きたCar-T細胞、n=5）、および用量レベル3（120xx106個の生きたCAR-T細胞、n=3）。ANTLER臨床試験の用量漸増部分の終了後、現在も進行中のANTLER臨床試験の用量拡大段階に、セカンドライン（「2L」）大細胞型B細胞リンパ腫（「LBCL」）患者を登録し始めました。推奨第2相用量（「RP2D」）として、用量レベル2（80x106の生きたCar-T細胞）が選択されました。2024年6月初旬、2024年の米国臨床腫瘍学会（「ASCO」）年次総会でのポスター発表で、ANTLERの第1相臨床試験で評価された最初の46人の患者の安全性、有効性、およびトランスレーショナルデータを発表しました。Cb-010は、抗CD19細胞療法で予想されるように、一般的に有害事象に対する耐容性が高かった。ANTLERの臨床試験データのレトロスペクティブ分析では、一致するヒト白血球抗原（「HLA」）対立遺伝子を4つ以上患者と共有した（「部分的HLAマッチング」と呼ばれる）健康なドナーから製造されたCb-010を投与された患者は、有効性が向上する可能性があることを示しました。これらのデータに基づいて、HLAの部分的マッチングが患者の治療成績を改善するかどうかを前向きに評価するために、約20人の2L LBCL患者のコホートへの投与を開始しました。さらに、以前にCD19を標的とした治療を受けた後に再発した約10人の患者を、HLAの部分的マッチングも組み込む概念実証コホートに登録します。2025年の前半に、両方のコホートの初期データを報告する予定です。部分的にHLAに適合した用量のCb-010を投与された2L LBCL患者の治療成績の改善が確認され次第、米国食品医薬品局（「FDA」）との重要な試験デザインに関する合意に従い、2025年後半に重要な第3相臨床試験を開始する予定です。Cb-010は、再発または難治性のLBCLに対して再生医療高度治療（「RMAT」）の指定、r/r b-NHLのファストトラック指定、および濾胞性リンパ腫（「FL」）の希少疾病用医薬品指定をFDAから受けています。

私たちはCb-010の臨床開発を自己免疫疾患を含むように拡大しており、部分的なHLAマッチングを組み込んだループス腎炎（「LN」）と腎外ループス（「ERL」）の成人患者を対象とした多施設オープンラベルの第1相臨床試験（「GALLOP」）でCb-010を評価する予定です。2024年末までにGALLOP臨床試験を開始する予定です。

私たちの2番目の製品候補であるCb-011は、同種Car-T細胞療法です。私たちの知る限り、内因性β-2ミクログロブリン（「B2M」）タンパク質の除去とβ2-ミクログロブリン（「ヒト白血球抗原）」の挿入の両方を含む免疫クローキングアプローチを取り入れた最初の抗BCMA CAR-T細胞療法です —ペプチド導入遺伝子（「B2M—HLA-E」）。この戦略は、患者のT細胞とナチュラルキラー（「NK」）細胞の両方によるCAR-T細胞拒絶反応を減らし、より持続的な抗腫瘍活性を可能にすることを目的としています。Cb-011は、再発または難治性の多発性骨髄腫（「r/r MM」）の成人患者を対象としたCamMouflageの第1相臨床試験で評価されており、現在、CamMouflage試験の用量漸増部分に患者を登録しています。2024年末までに初回用量漸増データを報告する予定です。Cb-011は、FDAからr/r Mmのファストトラックと希少疾病用医薬品の指定を受けました。

私たちのcAR-T細胞プラットフォームの3番目の製品候補は、CLL-1（CD371としても知られています）を標的とする同種Car-T細胞療法であるCb-012です。Cb-012は、私たちの知る限り、チェックポイント破壊と免疫クローキング戦略の両方を用いた最初の同種Car-T細胞療法です。CLL-1は、骨髄がん細胞に発現し、白血病幹細胞に豊富に存在し、造血幹細胞（「HSC」）には存在しないため、急性骨髄性白血病（「AML」）の魅力的な標的だと考えています。Cb-012は、再発または難治性のAML（「r/r AML」）の成人患者を対象としたAmplify第1相臨床試験で評価されており、現在、Amplify試験の用量漸増部分に患者を登録しています。r/r AMLのAmplify第1相臨床試験が進むにつれて、用量の漸増に関する最新情報を提供する予定です。

2011年の設立以来、私たちはほぼすべてのリソースを組織と人員配置、事業計画、資金調達、ゲノム編集プラットフォーム技術の拡大、製品候補の開発とパイプラインの構築、知的財産ポートフォリオの作成と維持、製品候補の製造、試験、臨床試験評価に関する第三者との取り決めの確立に費やしてきました。商業販売が承認された製品はなく、製品販売による収益も得ていません。事業開始以来、営業損失を被っています。

現在まで、私たちは主に、資本金の売却による収入、ライセンス契約およびコラボレーション契約による収益、およびIntellia Therapeutics、Inc.（「Intellia」）の普通株式の売却による収益を通じて事業資金を調達してきました。

2024年6月30日および2023年に終了した3か月間の当社の純損失は、それぞれ3,770万ドルと2,950万ドルでした。2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の当社の純損失は、それぞれ7,890万ドルと5,760万ドルでした。2024年6月30日の時点で、当社の累積赤字は3億7,820万ドルでした。当社の純損失と営業損失は、主に臨床試験と非臨床研究に関連する費用、およびその他の研究開発費の時期に応じて、四半期ごと、また年ごとに変動する可能性があります。次のように、経費は大幅に増加すると予想しています。

•当社のCAR-T細胞療法製品候補の事前臨床試験。

•現在の研究プログラムと、現在の製品候補および当社が特定して開発することを選択したその他の製品候補の前臨床および臨床開発を継続します。

•ゲノム編集技術をさらに発展させてください。

•新技術の取得またはライセンス供与

•私たちの知的財産ポートフォリオの拡大、維持、実施、保護。

•臨床試験を無事に完了した製品候補があれば、規制当局とマーケティングの承認を求めてください。

•製品候補の製造能力とサプライチェーン能力を確立し、拡大します。

•成長イニシアチブをサポートするために、運用、法律、財務、および管理情報システムを追加します。

•製品候補を進めるにつれて、追加の人員を雇います。

•エンドポイントを満たす臨床試験の失敗、異なる解釈のもとでの予期しない前臨床結果や臨床試験データの生成、潜在的な安全上の問題やその他の開発上または規制上の課題の発生など、上記のいずれかに関連する遅延、課題、またはその他の問題を経験してください。

•現在および将来のライセンス契約または譲渡契約に基づいて、ロイヤリティ、マイルストーン、またはその他の支払いを行います。

•規制当局の承認を得た製品候補を商品化するための販売、マーケティング、流通のインフラを確立します。そして

•公開会社として運営を続けてください。

私たちは製造施設を所有または運営していません。私たちは複数の受託製造機関（「CMO」）を使用して、現在の良好な製造プロセスの下で、細胞療法製品候補の製造に使用されるChrDNAガイド、Cas9およびCas12aタンパク質、プラスミド、およびアデノ随伴ウイルス血清型6（「AAV6」）ベクターと、Car-T細胞療法製品候補自体を個別に製造しています。私たちは、前臨床研究資料や臨床試験資料の製造をCMOに頼り続けると予想しています。これらのCMOのほとんどは商業製造能力を持っています。さらに、臨床および商業製造のニーズをより柔軟に管理するために、将来、特定の製造機能を社内に導入したり、独自の製造施設を建設したりする場合があります。

治療薬の開発には多くのリスクと不確実性が伴うため、収益を上げることはできない可能性があります。また、製品候補を開発して商品化できるようになるまで、追加の資本を調達し続ける必要があります。製品の販売から大きな収益を生み出すことができるようになるまでは、もしあれば、株式公開（市場での株式公開プログラムを含む）、債務融資、コラボレーションと戦略的提携、ライセンス契約、またはその他の資金源を通じて事業の資金を調達する予定です。必要に応じて事業計画を支援するための十分な水準の資金を許容できる条件で手に入れることができるという保証はありません、あるいはまったくありません。第三者との協力、戦略的提携、またはライセンス契約を通じて追加の資金を調達する場合、知的財産、将来の収入源、研究プログラム、または製品候補に対する貴重な権利を放棄するか、当社にとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない場合があります。必要なときに、または魅力的な条件で資金を調達できない場合、製品候補の開発と商品化を大幅に延期、削減、または中止するか、新規のライセンスや買収の縮小または中止が必要になる場合があります。

2024年7月16日、同種Car-NKプラットフォームに関連する前臨床研究活動を中止し、従業員を21ポジション、つまり約12％削減したことを発表しました。この人員削減は、他のコスト抑制策と相まって、2026年後半までにキャッシュランウェイを少なくとも6か月延長すると予想されます。これにより、同種Car-T細胞療法プラットフォームなどにリソースを集中できるようになります。

2024年と2025年に予定されている特定のマイルストーンを通じて、4つの腫瘍学および自己免疫疾患臨床プログラムを急速に進めています。人員削減に関連して、約50万ドルから100万ドルの費用が発生します。これは主に、影響を受ける従業員への現金退職費用、福利厚生、移行支援サービスで構成され、2024年の第3四半期に計上する予定です。

経営成績の構成要素

ライセンスとコラボレーションの収入

これまでのところ、製品の販売から収益を上げておらず、近い将来、製品の販売から収益を生み出す予定もありません。製品候補の開発努力が成功し、規制当局の承認と商品化につながれば、将来、製品の販売から収益を生み出す可能性があります。これらの製品候補の規制当局の承認を得た場合、製品候補の商品化と販売から収益が得られるかどうか、いつ、またはどの程度収益を上げるかは予測できません。

現在のところ、当社の収益はすべて、関連当事者を含む第三者と締結したコラボレーションおよび/またはライセンス契約から得たライセンスおよびコラボレーション収益で構成されています。これらの契約に基づき、私たちは私たちが管理する特定の知的財産に対する権利をライセンスします。これらの取り決めの条件には、通常、返金不可の前払いライセンス料または独占権料、年間維持費、規制および/または商業上のマイルストーンの支払い、研究開発費、製品および/またはサービスの純売上高に対するロイヤルティのいずれかまたは複数の支払いが含まれます。これらの支払いはそれぞれ、ライセンスとコラボレーションの収益につながります。このようなライセンス契約およびコラボレーション契約に基づく収益は、2024年6月30日および2023年に終了した3か月間でそれぞれ350万ドルと380万ドル、2024年6月30日および2023年に終了した6か月間でそれぞれ590万ドルと730万ドルでした。追加情報については、このフォーム10-Qの他の部分に含まれる未監査の要約連結財務諸表の注記4、5、7を参照してください。

ライセンス契約およびコラボレーション契約に関連する収益認識方針の詳細については、Form 10-kに含まれる連結財務諸表の注記2を参照してください。

当面の間、収益のほぼすべてがライセンス契約とコラボレーション契約から生み出されると予想しています。

営業経費

研究開発費用

当社の研究開発費は、製品候補やプラットフォーム技術の開発、ライセンス供与、譲渡、その他の第三者契約に関連して発生する内部費用と外部費用で構成されています。

外部費用には以下が含まれます：

•将来他の用途がない技術および知的財産ライセンスの取得に関連する費用、サブライセンス収入、およびマイルストーン。

•CMO、サプライヤー、臨床研究機関（「CRO」）、および臨床施設との契約に基づくものを含め、製品候補の前臨床および臨床開発と製造に関連して発生する費用。そして

•実験材料や備品、コンサルティングサービスを含む、その他の研究開発費。

内部費用には以下が含まれます：

•当社の研究開発担当者の人件費（給与、福利厚生、株式ベースの報酬費用を含む）、および

•割り当てられた施設およびその他の諸経費（賃貸、施設のメンテナンス、減価償却費を含む）。

研究開発費は発生に応じて支出します。特定の活動の費用は、特定のタスクの完了までの進捗状況の評価に基づいて認識されます。ただし、将来の研究開発活動に使用または提供される予定の商品またはサービスの受領前に行われた支払いは繰り延され、未監査の要約連結貸借対照表の前払い費用およびその他の流動資産として計上されます。大文字で表記された金額は

商品の配送または関連サービスの実施時に費用として認識されます。特定の外部費用をプログラムごとに個別に追跡しますが、複数のプログラムにまたがる費用は追跡しません。

研究開発活動は私たちのビジネスモデルの中心です。臨床開発の後期段階にある製品候補は、主に後期段階の臨床試験の規模と期間が長くなるため、一般的に臨床開発の初期段階の製品候補よりも開発コストが高くなります。事業戦略を引き続き実施し、製品候補を臨床試験や開発の後期段階に進め、他の製品候補の前臨床試験や臨床試験を実施し、臨床試験を無事に完了した製品候補の規制当局の承認を求め、追加の製品候補の特定、ライセンス取得、および/または開発を目指しているため、研究開発費は当面大幅に増加すると予想しています。

当社のCAR-T細胞療法製品候補やその他の将来の製品候補の開発が成功するかどうかは非常に不確実です。したがって、製品候補の開発を完了するために必要な取り組みの性質、時期、費用を合理的に見積もったり、把握したりすることはできません。また、規制当局の承認を得る可能性のある製品候補の商品化と販売から、収益と実質的な純キャッシュインフローがいつ生み出されるかを、もしあれば、いつ予測することもできません。どの製品候補についても、規制当局の承認を得ることは決してできないかもしれません。前臨床試験、臨床試験、製品候補の開発の期間、費用、タイミングは、次のようなさまざまな要因によって異なります。

•私たちの財源やその他の資源の十分さ。

•当社のCRISPR ChrDNAゲノム編集技術や、当社が開発またはライセンス供与する可能性のあるその他の新技術の受け入れ

•製品の競争力を高めるために、差別化機能を開発する能力。

•当社の特許およびその他の知的財産権の確立、維持、行使、防御。

•第三者の知的財産権を侵害、不正流用、またはその他の方法で侵害しない能力。

•新製品候補の臨床試験を開始するためのIND申請の許可。

•製品候補の臨床試験への登録と完了。

•対象となる患者集団における当社の製品候補の許容可能なリスク・ベネフィットプロファイルを裏付ける臨床試験からのデータの生成。また、安全性と有効性が実証されています。

•製品候補の開発を促進するため、または新製品候補を開発するためのコラボレーションへの参入。

•臨床および商業用品に関するCMOおよびサプライヤーとの契約の維持と遵守、および当社の臨床試験をサポートするための製造プロセスと能力の拡大。

•該当する規制当局からの販売承認の受領

•当社の製品候補に対する規制上の独占権の付与。

•当社または第三者と協力して、該当する規制当局によって承認された場合、製品候補の商品化に必要な販売、マーケティング、流通能力を確立します。

•承認後も、当社製品の許容可能な安全プロファイルを継続して維持します。

•該当する規制当局、患者、医学界、および第三者支払者によって承認された場合、製品候補の承認

•当社の製品が他の治療法や治療オプションと競合する能力。

•医療保険の確立と維持、および適切な払い戻し。そして

•当社製品の適応症と患者数の拡大。

次の表は、記載された期間の研究開発費をまとめたものです。