米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

_________________________

フォーム 10-Q

_________________________

(マークワン)

四半期終了時 2024年6月30日に

または

からへの移行期間について      

コミッションファイル番号: 001-33277

_________________________

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

_________________________

登録者の電話番号 (市外局番を含む): (267) 824-2827

以前の名前、以前の住所、以前の会計年度（前回の報告以降に変更された場合）：

_________________________

同法第12条 (b) に従って登録された証券：

_________________________

登録者が（1）1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出が義務付けられているすべての報告を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象となっていたかどうかをチェックマークで示してください。x はい o いいえ

登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルを提出する必要があったほど短い期間）に、規則S-tの規則405（この章の§232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。x はい o いいえ

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が証券法のセクション7（a）（2）（B）に従って規定された新規または改訂された財務会計基準に準拠するために、延長された移行期間を使用しないことを選択しているかどうかをチェックマークで示してください。

登録者がシェル会社（証券取引法第120万2条に定義）であるかどうかをチェックマークで示してください。はいまたはいいえ x

2024年8月2日の時点で、登録者は 21,712,677です 発行済普通株式。

目次

パートI — 財務情報

アイテム 1.財務諸表。

マドリガルファーマシューティカルズ株式会社

要約連結貸借対照表

（未監査、千単位、1株あたりの金額を除く）

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

マドリガルファーマシューティカルズ株式会社

要約連結営業明細書

（未監査、千単位、1株あたりの金額を除く）

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

マドリガルファーマシューティカルズ株式会社

要約連結包括損失計算書

（未監査、千単位）

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

マドリガルファーマシューティカルズ株式会社

要約連結株主資本計算書

（未監査、千単位、1株あたりの金額を除く）

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

マドリガルファーマシューティカルズ株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

（未監査、千単位）

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

マドリガルファーマシューティカルズ株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

1。 組織、ビジネス、プレゼンテーションの基礎

2。 重要な会計方針の要約

3。 流動性と不確実性

4。 現金、現金同等物、有価証券

5。 インベントリ

6。 未払負債

7。 長期借金

8。 株主資本

9。 株式ベースの報酬

10。 コミットメントと不測の事態

11。 後続イベント

********** 財務諸表の終わり **********

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

このフォーム10-Qの四半期報告書には、1995年の民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に従って作成された「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの記述は、当社の信念と仮定、および現在入手可能な情報に基づいていますが、当社の制御が及ばない要因の影響を受けます。将来の見通しに関する記述：将来の業績または出来事に関する経営陣の現在の知識、仮定、判断、期待を反映しています。歴史的事実ではないすべての記述を含みます。「加速」などの用語で識別できます。達成する」、「許可する」、「期待する」、「期待する」、「できる」、「続ける」、「できる」、「できる」、「できる」、「できる」、「実証する」、「設計」、「見積もり」、「期待」、「期待」、「予測」、「未来」、「目標」、「助ける」、「希望がある」、「知らせる」、「知らされた」、「意図する」、」「かもしれない」、「かもしれない」、「計画中」、「計画」、「計画」、「ポジション」、「可能性」、「権力」、「予測」、「プロジェクト」、「シーク」、「すべき」、「意志」、「予定」、「するだろう」、またはそれらの用語の否定的表現。特に、この四半期報告書に含まれている、またはこの四半期報告書を参照して組み込まれている将来の見通しに関する記述は、とりわけ以下に関するものです。

•将来の業績や財政状態に関連するリスクや不確実性を含む、予想または予想される将来の業績

•将来起こり得るまたは想定される将来の経営成績と経費、事業戦略と計画（米国以外での潜在的な商業または提携の機会を含む）、資本ニーズと資金調達計画（代理人および貸し手としてのHercules Capital、Inc. との貸付および担保契約に基づく債務および担保契約に基づく債務契約の遵守を含む）、市場動向、市場規模、競争力、業界環境、潜在的な成長機会など。

•承認後の要件とコミットメント（確認試験における臨床的利益の検証を含む）

•特定の研究活動および関連する臨床費用を必要に応じて延期する当社の能力。

•当社の臨床試験（開示予定時期、試験のデータの提示、または試験の結果を含む）

•研究開発活動、およびRezdiffra/Resmetiromの将来の開発に関連するタイミングと結果。これには、NASHおよび非アルコール性脂肪性肝疾患（「NAFLD」）患者の予測市場規模、セクターリーダーシップ、および患者治療の見積もりが含まれます。

•登録、追加研究、トップラインデータ、オープンラベル予測など、今後予定されている臨床マイルストーンイベントのタイミングと完了。

•Rezdiffraは、重大な肝線維症（線維症のステージ2および3と同様）のNASH患者に対する費用対効果の高い専門療法になる可能性を秘めています。

•重大な線維症のNASH患者（または非肝硬変のNASH患者）および代償性肝硬変のNASH患者を対象としたレスメトリムの完全承認を得るための予測または目標。承認および/または承認の可能性を裏付ける潜在的な臨床的利益に関するすべての記述を含みます。

•NASHと診断された患者の推定;

•レスメトリムに関する当社の主要かつ主要な二次研究エンドポイント、およびそのようなエンドポイントと予測を達成する可能性（NASHの解決、安全性、線維症治療、心血管系への影響、レスメトリムによる脂質治療など）。

•レスメトリムの最適な投与量レベルと、レスメトリムによる潜在的なNASHまたはNAFLDと潜在的な患者への利益に関する予測。これには、レスメトリムによる将来のNASHの解決、安全性、線維症治療、心血管系への影響、脂質治療、および/またはバイオマーカー効果が含まれます。

•NASHの進行と患者の不利な転帰との関係。

•制御されていないNASHの推定臨床負荷。

•肝硬変、非代償性肝硬変、肝移植または死亡への潜在的な進行、心血管系のリスク、併存疾患、転帰に関する重大な線維症のNASH患者の分析。

•NASHで著しい線維症を患っている患者さんの満たされていないニーズに対応する当社の能力

•非肝硬変NASH患者と肝硬変NASH患者に対するレスメトリムの潜在的な有効性と安全性、

•レスメトリムがNASHと重大な線維症の患者にとって、クラス最高の治療選択肢になる可能性。

•NASHおよび/またはNAFLD患者をスクリーニングおよび診断するための非侵襲的なツールと技術の有用性を実証する臨床的証拠を開発する能力。

•非侵襲的検査で測定した、レスメトリムによる肝臓脂肪減少の予測力（NASHの解消および/または線維症の軽減または改善、およびレスメトリムによるNASHまたはNAFLD患者の潜在的なリスクプロファイルの利益）。

•NASHおよび/またはNAFLD患者の肝臓脂肪、肝臓量の変化、またはmASTスコアの予測力。

•レスメトリムによるNASH解消および/または線維症の軽減、またはELF、FibroScan、MREおよび/またはMRI-PDFFの使用を含む非侵襲的検査による改善の予測力。

•NASHの診断、レスメトリムに対する患者の反応のモニタリング、NASH臨床試験の募集と実施など、一般的な非侵襲的検査の予測力。

•当社製品に対する市場の需要と受け入れ。

•新製品の研究、開発、商品化。

•レスメチロムが他の疾患適応症の効果的な治療法になる可能性。

•規制当局の承認の取得と維持（規制上の遅延や却下の可能性を含みますが、これらに限定されません）。

•当社の臨床試験の目的の達成に関連するリスク。これには、患者数（適切な安全性データベースを含む）、試験の結果目標および/またはタイミング目標に関する登録目標を達成する能力、登録の遅延または失敗、安全性の有害事象の発生、および過去の試験よりも大幅に大規模で病状の異なる患者を対象とした試験を成功裏に実施することのリスクが含まれますが、これらに限定されません。

•サイバー攻撃やその他のセキュリティインシデントが当社の事業や事業に与える潜在的な影響。

•当社の製品候補品の製造は、resmetiromを含む第三者の委託製造業者に引き続き依存しています。

•レスメトリムの行動メカニズムの影響、および事業および事業開発目標を達成し、そのような取引から期待される利益を実現する能力に関連するリスク。そして

•前述のいずれかの基礎となる前提条件。

前述のリストには、この四半期報告書に記載されている将来の見通しに関する記述がすべて含まれていない可能性があることにご注意ください。経営陣は現在、このような将来の見通しに関する記述に反映されている期待は妥当であると考えていますが、そのような期待が正しいことが証明される保証はありません。実際の結果は、将来の見通しに関する記述に含まれるものと大きく異なる可能性があることに注意する必要があります。

将来の見通しに関する記述には、レスメトリムの臨床的および商業的開発、特に商業経験のない企業にとっての新製品の商業的発売に伴う課題、一般的に盲検化された、ロックされた、または限定された試験データに基づく登録および試験見通しの不確実性、現在の計画どおりに進行中の事業に資金を提供するための十分な資金を調達できない可能性など、多くのリスクと不確実性の影響を受けますが、これらに限定されません。または、私たちが取り決めたのと同様の条件で資金を調達するには過去、承認後のコミットメントと要件（FDAが要求する確認研究の登録完了を含む）を満たす能力、債務返済やその他の債務契約の遵守を含む当社の能力、競合研究の結果または傾向、将来のトップラインデータのタイミングまたは結果、大幅に多くの患者と患者を含む研究で潜在的な利益を達成するリスク以前の研究とは異なる病状、予防能力、および/またはサイバーセキュリティ攻撃、データの不正流出、その他のセキュリティインシデント、初期段階または非プラセボ対照研究データに関連する制限、レスメトリムの臨床研究の時期と結果、臨床試験に内在する不確実性、対照臨床試験以外の分析または評価に関する不確実性を軽減します。将来の見通しに関する記述は、作成された日付の時点でのみ述べられているので、過度に信頼するべきではありません。Madrigalは、作成日以降の新しい情報、出来事、状況を反映するため、または予期しない出来事の発生を反映するために、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。これらのリスクや不確実性、および実際の結果が明示または暗示されたものと大きく異なる原因となる可能性のあるその他の要因に関する詳細情報については、米国証券取引委員会に提出または提供されたマドリガルの提出物を参照してください。これらのリスクと不確実性については、2024年2月28日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書のパートII、項目1Aに記載されているセクション（「2023フォーム」）で詳しく説明しています。

10-K」）、およびSECへのその他の提出書類にもあります。2023年フォーム10-k、この四半期報告書、および当社がSECに提出または提出したその他の文書をよく読んでください。実際の将来の業績は、これらの将来の見通しに関する記述で表明または暗示される結果とは大きく異なる可能性があることを理解してください。

さらに、私たちは進化する環境で事業を行っています。新しいリスクや不確実性が時折発生するため、当社の経営陣がすべてのリスクと不確実性を予測することは不可能です。また、すべての要因が当社の事業に与える影響や、何らかの要因や要因の組み合わせにより、実際の将来の結果が将来の見通しに関する記述で表明または暗示されているものと大きく異なる可能性がある程度を評価することもできません。

適用法で義務付けられている場合を除き、将来予測に関する記述を公に更新する義務や、将来新しい情報が入手可能になったとしても、実際の結果がこれらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性がある理由を更新する義務は負いません。私たちはすべての将来の見通しに関する記述をこれらの注意事項の対象とします。

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析。

フォーム10-Qのこの四半期報告書、および経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析の他の部分に含まれる連結財務諸表は、2023年12月31日に終了した年度の監査済み財務諸表と添付文書、および関連する経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析と一緒に読む必要があります。これらはどちらもフォーム10-kの年次報告書に含まれています。過去の情報に加えて、この議論と分析には、1933年の証券法、改正証券法のセクション27A、改正された1934年の証券取引法のセクション21E、または改正された1934年の証券取引法のセクション21Eまたは証券取引法の意味の範囲内で、当社の計画、目的、期待、意図の記述など、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。このレポートの「将来の見通しに関する記述に関する注意事項」で説明されているように、当社の実際の結果は、これらの将来の見通しに関する記述で説明されているものと大きく異なる可能性があります。このような違いを引き起こす、または寄与する可能性のある要因には、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれている「将来の見通しに関する記述に関する注意事項」および「リスク要因」のセクションで説明されているものが含まれますが、これらに限定されません。当社の業績は、必ずしも会計年度全体またはその他の将来の業績を示すものではありません。ここで使われている「レズディフラ」とは、中等度から進行した肝線維症の成人の治療薬としてFDAによって承認されたレスメトリムを指し、「レスメチロム」とは、該当する場合、中等度から進行した肝線維症のNASH以外の適応症の治療のためのレズディフラおよびレスメチロムを指します。

マドリガルファーマシューティカルズ社について

私たちは、肝硬変、肝不全、早期死亡につながる可能性のある重篤な肝疾患であるNASHの患者のケアを変革することに専念しているバイオ医薬品企業です。私たちの薬、Rezdiffra（resmetirom）は、NASHの主要な根本的な原因を標的とするように設計された、1日1回の経口肝臓向けTHR-βアゴニストです。2024年3月、RezdiffraはNASH患者に対する最初で唯一のFDA承認治療薬になりました。Rezdiffraは、2024年4月に米国で市販されました。Rezdiffraは、中等度から進行した肝線維症（F2期からF3期の線維症と同様）の非肝硬変性NASHの成人の治療には、食事と運動と併用する必要があります。

ナッシュ病の状態の概要。NASHは非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）のより進行した形態です。NAFLDは、米国やその他の先進国で最も一般的な肝疾患となっており、肝臓に脂肪が蓄積することを特徴としていますが、他に明らかな原因はありません。NASHは肝硬変や肝不全に進行し、肝移植を必要とし、肝臓がんを引き起こすこともあります。NASHは、米国における女性の肝移植の主要原因であり、まもなく肝移植全体の主要原因になると予想されています。さらに、NASHの患者、特に代謝リスク因子がより進行した患者（高血圧、2型糖尿病の併発）の患者は、心血管系の有害事象や罹患率や死亡率の増加のリスクが高くなります。患者が中等度から進行した線維症（線維症のステージF2とF3）でNASHに進行すると、肝障害のリスクが大幅に高まります。

NASHは、2023年に肝臓医学会によって導入された疾患命名法の変更により、代謝機能障害関連脂肪性肝炎（「MASH」）としても知られています。

私たちは患者に焦点を当てています。マドリガルは、米国で約150万人の患者がNASHと診断されており、そのうち約525,000人が中等度から進行した線維症のNASHを患っていると推定しています。マドリガルは、中等度から進行した線維症のNASHと診断された約315,000人の患者が、Rezdiffraの発売時にターゲットとする専門医の治療を受けていると推定しています。

私たちの臨床開発プログラム。マドリガルは現在、NASHの治療におけるRezdiffraの安全性と有効性を評価するために、重大な線維症の患者を対象とした重要なMAESTRO-NASH生検研究、代償性肝硬変のNASH患者を対象としたMAESTRO-NASHアウトカム研究、MAESTRO-NAFLD-1 OLE安全性試験など、複数の第3相臨床試験を実施しています。重要なMAESTRO-NASH生検研究の肯定的な結果は、2024年2月にニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスンに掲載されました。

MAESTRO-NASHの52週目の最初の1,000人の患者データと、MAESTRO-NAFLD-1試験のオープンラベル拡張であるMAESTRO-NAFLD-1のデータ、フェーズ2およびフェーズ1のデータ（安全パラメータを含む）が、マドリガルが中等度から進行したNASHの治療薬であるRezdiffraの迅速な承認を得るためのFDAへのサブパートHの提出が成功する基礎となりました。肝線維症。

主な開発

2024年6月6日、欧州肝臓研究協会（EASL）会議で発表されたレズディフラの第3相MAESTRO-NASH試験の新しいデータを発表しました。EASLコングレスでの主なRezdiffraのプレゼンテーション

（i）Rezdiffraが非代償性肝硬変への進行を予測する主要な線維化の特徴を改善したことを実証したMAESTRO-NASH生検データの最新の人工知能ベースの分析を含めました。（ii）Rezdiffraに対する持続的な治療反応を示した3年間の治療による非侵襲的検査データで、91％の患者が肝硬変の改善または安定化を達成しました。（iii）MAESTRO-NASHの健康関連の生活の質データの最初の分析では、Rezdiffraが患者の心配、健康上の苦痛を改善したことが実証されましたとスティグマ、そして（iv）代謝機能障害とアルコール関連肝疾患（MetaLD）におけるRezdiffra治療の最初の分析では、患者はNASH集団と比較して同様の線維症の改善と脂肪性肝炎の解消率を達成したことが示されました。さらに、EASLコングレスでは、NASHの臨床的および経済的負担に焦点を当てた複数の医療経済学成果研究の要約を発表しました。

2024年5月7日、当社はTD Securities（米国）LLC（「TD Cowen」）と売買契約（「2024年売買契約」）を締結しました。これに基づき、当社は、代理人または元本を務めるTD Cowenを通じて、またはTD Cowenに1株あたり額面0.0001ドル（「普通株式」）の普通株を発行し、または代理人または元本を務めるTD Cowenに、総販売価格が随時上昇する当社の普通株式（「普通株式」）を発行および売却することができます。3億ドル（「ATMオファリング」）まで。2024年の販売契約は、2021年6月1日付けで2023年5月9日に修正された、当社とTD Cowenの関連会社であるCowen and Company, LLCとの間の以前の販売契約（「以前の販売契約」）に代わるものであり、2024年の販売契約の締結時に終了しました。以前の売買契約に基づき、総募集価格2億2,510万ドルの普通株式1,334,044株を売却しました。

2024年3月14日、米国食品医薬品局（「FDA」）は、中等度から進行した肝線維症（ステージF2からF3の線維症と同期）の非肝硬変非アルコール性脂肪性肝炎（「NASH」）の成人の治療を目的として、食事と運動と組み合わせたRezdiffra（レスメティロム）の迅速な承認を承認したと発表しました。2024年4月9日、中等度から進行した肝線維症の非肝硬変性NASH患者の治療薬としてRezdiffraが米国で利用可能になったことを発表しました。

2024年3月18日、当社は、5億ドルの普通株式および当社の普通株式を購入するための前払新株予約ワラントの引受公募を開始したと発表しました。最初の発表後、サービスの規模は1億ドル増加し、割引、手数料、その他の費用を引き受ける前の総収入は約6億ドルになりました。6億ドルの募集は2024年3月21日に終了し、2024年3月31日に終了した3か月間で合計約5億7,400万ドルの純収入を受け取りました。引受会社は、30日間のオプションを全額行使して普通株式を追加購入しました。その結果、総収入は9,000万ドル増えました。引受人オプションの行使は2024年4月2日に終了し、総額約8,590万ドルの純収入を受け取りました。引受募集で1,557,692株の普通株式を購入するために、合計1,096,153株の普通株式と事前積立ワラントを売却しました。

プレゼンテーションの基礎

収入

2024年3月、FDAは中等度から進行した肝線維症（F2期からF3期の線維症と同様）を伴う非肝硬変NASHの治療薬としてRezdiffraを承認しました。Rezdiffraは、NASHの主要な根本的な原因を標的とするように設計された、1日1回、経口で肝臓に向けられたTHR-ßアゴニストです。Rezdiffraは2024年4月に米国で発売されました。

研究開発費

研究開発費は主に、製品候補の前臨床および臨床開発を含む、当社の研究活動に関連する費用で構成されています。研究開発費は発生時に支出します。私たちは臨床研究機関と契約して、臨床プログラムマネージャーの監督の下、各研究について合意された予算の下で臨床試験を管理しています。将来の研究開発活動で使用される商品やサービスの返金不可の前払いを、サービスの実施時または商品の受領時の費用として計上します。製造費には、製剤開発と臨床薬製造に関連する費用が含まれます。私たちは通常、従業員とインフラのリソースを複数の研究開発プログラムにわたって使用しているため、従業員や施設に関連する研究開発費をプロジェクトごとに追跡していません。私たちは、そのような費用の配分は任意であり、意味がないと考えています。

私たちの研究開発費は、主に次のもので構成されています。

•給与および関連費用（株式ベースの報酬を含む）

•臨床試験施設、委託研究機関、研究所、データベースソフトウェア、および臨床試験を実施するコンサルタントに支払われる外部費用。

•非臨床および臨床試験用品の開発と製造に関連する費用（委託製造業者に支払われる手数料を含む）。

•前臨床研究に関連する費用。

•医薬品開発規制要件の遵守に関連する費用。そして

•設備やその他の消耗品の減価償却のための直接費用および配分費用を含むその他の配分費用。

臨床研究プログラム、製造および毒物学研究を実施するにあたり、当面の間、開発活動に関連して多額の費用が発生すると予想しています。臨床開発の後期段階にある製品候補は、一般的に臨床開発の初期段階の製品候補よりも開発コストが高くなります。これは主に、後期段階の臨床試験の規模と期間の増加、追加の医薬品製造要件、および発がん性研究などの後期段階の毒性学研究によるものです。規制当局の承認を得るために必要な前臨床試験と臨床試験を実施するプロセスには、費用と時間がかかります。各製品候補の成功確率は、前臨床データ、臨床データ、競争、製造能力、商業的存続可能性など、さまざまな要因の影響を受けます。

当社の臨床開発プログラムと研究プログラムの修了日と費用は、現在および将来の製品候補ごとに大きく異なり、予測が困難です。その結果、現時点で製品候補の開発に関連して発生する費用をある程度確実に見積もることはできません。研究の科学的成功、進行中および将来の臨床試験の結果、プログラムまたは潜在的な製品候補に関する潜在的な協力契約、および現在または将来の各製品候補の商業的可能性に関する継続的な評価に応じて、どのプログラムと製品候補を追求するか、またどのプログラムと製品候補にどれだけの資金を振り向けるかを継続的に決定することを期待しています。

販売費、一般管理費

販売費、一般管理費は、主に従業員の給与、福利厚生、株式ベースの報酬費用、管理費、特許ポートフォリオの取得と維持に関連する費用、会計、監査、コンサルティング、法務サービスの専門家費用、および割り当てられた諸経費で構成されています。

事業活動の拡大、商品化の継続、特許ポートフォリオの維持と拡大に伴い、販売費、一般管理費は今後増加すると予想しています。また、上場企業であることや取引所上場やSEC要件の遵守の維持に関連する追加費用が発生するためです。これらの潜在的な増加には、管理費、弁護士費用、会計手数料、取締役および役員の賠償責任保険料、および投資家向け広報活動に関連する費用が含まれると予想されます。

重要な会計方針と見積もり

当社の経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則に従って作成された財務諸表に基づいています。これらの財務諸表を作成するには、財務諸表の日付における報告された資産、負債、費用の金額、および偶発資産と負債の開示に影響する見積もりと判断を行う必要があります。未払いの研究開発費、株式ベースの報酬費用、総費用から純経費、在庫評価に関するものを含め、見積もりや判断を継続的に評価しています。私たちは、過去の経験、既知の傾向や出来事、その状況下では妥当と思われるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりをしています。その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産と負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと大きく異なる場合があります。収益認識と在庫評価に関する見積もりの追加を除いて、2024年2月28日にSECに提出された2023年12月31日に終了した会計年度のForm 10-kの年次報告書で開示されたものと比較して、当社の重要な会計方針と重要な判断と見積もりに重大な変更はありませんでした。収益と在庫に関する会計方針の詳細については、要約連結財務諸表の注記2を参照してください。

収益認識

収益認識に関する当社の会計方針は財務結果に大きな影響を及ぼし、かなりの判断と見積もりが必要です。当社が認識する収益額は、注記2で説明されているように、さまざまな対価の影響を受けます。総額から純額までの見積もりは、顧客、政府機関、医療提供者、業界データ、履歴情報、その他の要因との契約に基づいています。決定に関わる判断と見積もり

すべての報告期間は、新しい情報が入り次第調整される可能性があるため、さまざまな考慮事項が報告期間ごとに見直されます。

インベントリ

私たちは、注記2で説明されているように、先入れ先出し（「FIFO」）法を使用して、原価または推定正味実現可能価値のいずれか低い方で在庫を評価します。在庫の価値は、過剰品目、動きが遅い商品、古くなった品目の影響を受け、価値の減価償却につながる可能性があります。私たちは定期的に在庫を見直して、将来の回収可能性や将来の売上の実現に影響を与える可能性のある要因がないかを確認しています。そのためには、見積もりと判断が必要です。

業務結果

2024年と2023年6月30日に終了した3か月間

次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日までの3か月間の未監査の経営成績（千単位）の比較を示しています。

収益

私たちは2024年4月にレジフラの販売を開始しました。2024年6月30日までの3か月間で、純額で1,460万ドルの製品収益を記録しました。

売上原価

Rezdiffraの売却の結果、売上原価が発生しました。2024年6月30日までの3か月間で、60万ドルの売上原価を記録しました。承認が不確実であったため、規制当局の承認を得る前に販売された在庫の一部が研究開発費に充てられていたため、売上原価は将来増加すると予想しています。

研究開発費用

次の表は、2024年および2023年6月30日までの3か月間の当社の研究開発費（千単位）を表しています。

2024年6月30日までの3か月間の研究開発費は7,110万ドルでしたが、2023年の同時期には6,860万ドルでした。研究開発費は、主に人員数の増加と臨床研究の時期の増加により、2024年に250万ドル増加しました。

販売費、一般管理費

2024年6月30日までの3か月間の販売、一般、および管理費は1億540万ドルでしたが、2023年の同時期は1,780万ドルでした。販売費、一般管理費は2024年度に8,760万ドル増加しました。これは主に、それに対応する人員数の増加を含む商業準備活動の増加と、株式報酬費用の増加によるものです。

利息収入

2024年6月30日までの3か月間の純利息収入は1,420万ドルでしたが、2023年の同時期の純利息収入は360万ドルでした。利息収入の増加は、主に2024年の元本残高と金利の増加によるものです。

支払利息

2024年6月30日までの3か月間の支払利息は370万ドルでしたが、2023年の同時期の支払利息は290万ドルでした。支払利息の増加は主に、ヘラクレスとのローンファシリティに基づく期間中の未払い元本残高の増加によるものです。

2024年および2023年6月30日に終了した6か月間

収入

私たちは2024年4月にレジフラの販売を開始しました。2024年6月30日までの6か月間で、純額で1,460万ドルの製品収益を記録しました。

売上原価

Rezdiffraの売却の結果、売上原価が発生しました。2024年6月30日までの6か月間で、60万ドルの売上原価を記録しました。承認が不確実であったため、規制当局の承認を得る前に販売された在庫の一部が研究開発費に充てられていたため、売上原価は将来増加すると予想しています。

研究開発費用

次の表は、2024年および2023年6月30日までの6か月間の当社の研究開発費（千単位）を表しています。

2024年6月30日までの6か月間の研究開発費は1億4,230万ドルでしたが、2023年の同時期は1億3,080万ドルでした。研究開発費は、主に製造時期、人員増加、臨床研究の時期に関連した増加により、2024年度に1,160万ドル増加しました。

販売費、一般管理費

2024年6月30日までの6か月間の販売、一般、および管理費は1億8,620万ドルでしたが、2023年の同時期には3,400万ドルでした。販売、一般、および管理費は、主に商業準備活動の増加によるもので、それに対応する人員数の増加や株式報酬費用の増加により、2024年度に1億5,220万ドル増加しました。商業化活動を継続し、営業活動を拡大するにつれて、販売費、一般管理費は時間とともに増加すると考えています。

利息収入

2024年6月30日までの6か月間の当社の純利息収入は、2023年の同時期の730万ドルに対し、2,260万ドルでした。利息収入の増加は、主に2024年の元本残高と金利の増加によるものです。

支払利息

2024年6月30日までの6か月間の支払利息は750万ドルでしたが、2023年の同時期の支払利息は520万ドルでした。支払利息の増加は主に、ヘラクレスとのローンファシリティに基づく期間中の未払い元本残高の増加によるものです。

流動性と資本資源

創業以来、当社は多額の純損失を被っており、主に普通株式の発行、優先株の株式、プレファンディングワラントの発行、プレファンディングワラントの発行、ヘラクレスとのローンファシリティに基づく借入、転換社債の発行、およびシンタファーマシューティカルズ社との合併による収益を通じて事業資金を調達してきました。私たちの最も重要な資本の用途は、給与と福利厚生に関するものです当社の従業員（臨床、科学、運用、財務、管理職を含む）、および外部調査および製品候補に関連する臨床試験や前臨床活動などの開発費。

2024年6月30日現在、当社の現金、現金同等物、制限付現金、および有価証券は、2023年12月31日現在の6億3,410万ドルに対し、合計で10億6,280万ドルでした。この増加は、2024年の公募によるもので、2024年3月に約5億7,400万ドルの純収入を受け取りました。さらに、引受会社が2024年3月の募集の一環として追加株式を購入するオプションを全額行使した結果、2024年4月に約8,590万ドルの純収入を受け取りました。当社の現金および投資残高は、米国政府機関の債務、米国財務省債券、企業債務証券、マネーマーケットファンドなど、さまざまな有利子商品で保有されています。当面の必要額を超える現金は、資本の保全と流動性の観点から、当社の投資方針に従って投資されます。

当社の現金使用率は、特に製品開発や臨床試験の取り組み、および商品化活動を支援するために、将来増加する可能性がありますが、利用可能な現金資源は、ここに含まれる財務諸表の発行から過去1年間の事業資金を賄うのに十分であると考えています。私たちの長期的な将来

流動性要件はかなり大きく、Rezdiffraを効果的に商品化する能力など、多くの要因に左右されます。将来の長期的な流動性要件を満たし、特定のローンファシリティ契約の遵守を維持するために、エクイティファイナンス、デットファイナンス、コラボレーション、パートナーシップ、その他の戦略的取引を通じて、事業資金を調達するための追加資本を調達する必要がある場合があります。私たちは定期的に資金調達の機会を検討しており、時々、市場の状況や事業計画など、さまざまな要因に基づいて資金調達を決定することがあります。必要に応じて、追加の資本が私たちが受け入れられる条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。また、流動性の懸念から、必要に応じて、特定の研究活動や関連する臨床費用、商業投資を、それらの懸念が緩和される日まで延期することもできます。十分な資金がない場合、または潜在的な資金源の条件が不利な場合、当社の事業と製品候補を開発する能力が損なわれます。さらに、追加の株式を売却すると、株主の希薄化につながる可能性があり、債務融資には当社の事業を制限する契約が含まれる場合があります。

市場での販売契約

2023年5月、私たちはCowenと既存の販売契約（「2021年販売契約」）の修正第1号（「販売契約改正」）を締結しました。この契約はその後、Cowenと売買契約（「2024年販売契約」）を締結したことで2024年5月に終了し、販売契約の修正により修正された2021年の販売契約に取って代わり、置き換えられました。私たちは、2024年の売買契約に基づき、最大3億ドルの普通株式を発行および売却する権限を与えられています。2024年6月30日までの3か月と6か月間、売買契約の修正により修正された2021年の売買契約または2024年の売買契約のいずれに基づいても、株式を売却しませんでした。

2024年6月30日現在、2024年販売契約および関連する目論見書補足に基づき、3億ドルが留保され、売却可能です。

2024年の売買契約に基づく当社の普通株式の売却は、もしあれば、改正された1933年の証券法の規則415（a）（4）で定義されている「市場で」募集と見なされる方法で行われます。当社には普通株式を売却する義務はなく、いつでも2024年の売買契約に基づくオファーを一時停止したり、その条件に従って2024年の売買契約を終了したりすることができます。

ローンファシリティー

2022年5月、私たちはヘラクレス・キャピタル株式会社（「ヘラクレス」）と2億5000万ドルの融資枠組み（「融資枠組み」）を締結しました。2023年2月3日、私たちはローンファシリティー（修正後は「修正ローンファシリティ」）の修正第1条（「修正第1条」）を締結しました。ローン・ファシリティの条件に基づき、最初の5,000万ドルのトランシェ（「トランシェ1」）はクロージング時に引き落とされました。修正融資枠では、2023年に第2トランシェ（「トランシェ2」）で6,500万ドルが引き出されました。7,500万ドルの3番目のトランシェ（「トランシェ3」）は、2024年3月にRezdiffraのFDA承認を得たときに利用可能になりました。2024年6月の有効期限が切れるまで、トランシェ3は抽選しませんでした。

トランシェ1に関連して、2022年にヘラクレスワラントを発行して、ブラック・ショールズの価値が60万ドルの当社の普通株式14,899株を購入しました。トランシェ2に関連して、2023年にヘラクレスに合計4,555株の普通株式を購入するワラントを発行しました。その普通株式はブラックショールズの価値が90万ドルでした。

ローンファシリティの最低金利は 7.45% で、プライムレートの変動に合わせて調整されました。改正により、修正ローンファシリティに基づく金利は、(i) ウォールストリートジャーナルに報告されているプライムレートに2.45％を加えたものと、(ii) 8.25％のどちらか大きい方に引き下げられました。私たちは当初、2025年5月1日までの36か月間、ローンファシリティに基づく未収利息を利息のみで毎月支払うことになっていました。その期間は、FDAの承認に関連するマイルストーンの達成に伴い、2024年3月から2026年5月1日に延長されました。この期間は、適用される契約の遵守を条件として、将来の収益マイルストーンが達成されたら、2027年5月3日までさらに延長できます。融資枠は当初2026年5月に満期になりましたが、FDAの承認に関連するマイルストーンの達成により、2027年5月まで延長されました。ローンファシリティは、知的財産を除く実質的にすべての資産の担保権によって担保されています。これには、ローン割引に計上される元本総額の 5.35% の期末費用が含まれています。

ローンファシリティには、2023年1月1日に開始された肯定的かつ制限的な財務契約が含まれています。これには、最低3500万ドルの現金、現金同等物および流動資金契約の維持が含まれます（特定の臨床上のマイルストーンと収益のマイルストーンを達成した場合、特定の状況では減少する可能性があります）、および財務報告の期日以降に適用される可能性のある収益ベースの契約が含まれます 2024年9月30日に終了する四半期。ローンファシリティには、当社が必要な支払いを行わなかった場合、またはローンファシリティに基づく契約の遵守を維持しなかった場合、当社がローンファシリティの範囲外で特定の表明または債務不履行に陥った場合、当社に影響を及ぼす倒産、添付若しくは判決の事象、および当社に重大な悪影響を及ぼすことが発生した、または合理的に予想される状況（ただし、達成できなかった場合に限ります）に関する債務不履行に関する規定が含まれています

融資枠に基づく承認またはその他の特定のマイルストーンは、それ自体では重大な悪影響にはなりません。ローン・ファシリティには、財務報告義務に関する契約や、債務、先取特権（知的財産やその他の資産に対する否定的な誓約を含む）、投資、分配（配当を含む）、担保、投資、分配、譲渡、合併または買収、税金、会社変更、預金口座に関する特定の制限など、担保付ローンファシリティに関連する慣習的な契約も含まれています。

2024年6月30日現在、ローンファシリティに基づく未払いの元本は1億1,500万ドルでした。2024年6月30日現在の金利は 10.95% でした。2024年6月30日の時点で、私たちはすべてのローン契約と規定を遵守していました。

2024年3月の公募増資

2024年3月18日、ゴールドマン・サックス＆カンパニーと引受契約を締結しました。合同会社、ジェフリーズ合同会社、コーウェン・アンド・カンパニー合同会社、エバーコア・グループ合同会社、およびパイパー・サンドラー・アンド・カンパニーは、そこに挙げられている複数の引受会社（「2024アンダーライター」）の代表として、引受公募（「2024年の募集」）で2024年のアンダーライターに売却しました：（i）75万株の普通株を26ドルの公募価格で26ドルの公募価格で売却しました 1株あたり0.00、（ii）普通株式1,557,692株を2024年事前資金ワラントあたり259.9999ドルの公募価格で購入するための事前積立ワラント（「2024プレファンドワラント」）。これは普通株式の株式公募価格から、当該プレファンドワラント1株あたり0.0001ドルの行使価格を差し引いたもの、および（iii）2024年引受人が1株あたり260.00ドルの公募価格で最大346,153株の普通株式を追加購入する30日間のオプション（「引受人オプション」）。2024年のオファリングは2024年3月21日に終了しました。

2024年のオファリングの総収入は6億ドルで、引受割引や手数料、その他当社が支払うべき推定募集費用を差し引いた後の純収入は、約5億7,400万ドルでした。

引受人オプションは後に全額行使され、2024年4月2日に終了しました。引受者オプションの行使による純収入から、引受割引と手数料、および当社が支払うべき推定募集費用を差し引いた後、約8,590万ドルを受け取りました。

2024年のオファリングからの純収入を、米国でのRezdiffraの発売に関連する商業活動、および研究開発費、進行中の臨床試験費用、原薬および医薬品の製造と供給、米国外での商業化または提携の機会、新技術の買収またはライセンス供与の可能性、資本支出、運転資金などを含むがこれらに限定されない一般的な企業目的に使用する予定です。

2024年のプレファンドワラントは、発行日以降いつでも行使可能です。2024年プレファンド新株予約権の保有者は、保有者がその関連会社とともに、当該行使の発効直後に発行済普通株式数の9.99％以上を有益所有することになった場合、ワラントを行使することはできません。2024年プレファンド新株予約権の保有者は、少なくとも61日前に会社に通知することで、この割合を増減できますが、19.99％を超えることはできません。

2023 公募増資

2023年9月28日、ゴールドマン・サックス＆カンパニーと引受契約を締結しました。LLCは、そこに名前が記載されている複数の引受会社の代表として、引受公募（「2023年の募集」）で引受人に売却しました。（i）普通株式1,248,098株を1株あたり151.69ドルの公募価格で売却し、（ii）2,048,098株の普通株式を購入するための事前積立ワラント（「2023年プレファンドワラント」）2023年プレファンドワラント1株あたり151.6899ドルの公募価格での株式。これは、普通株式の1株あたりの公募価格から、2023年プレファンドごとの1株あたり0.0001ドルの行使価格を差し引いたものです。積立ワラント。2023年のオファリングは2023年10月3日に終了しました。

2023年のオファリングの総収入は5億ドルで、引受割引や手数料、その他当社が支払うべき推定募集費用を差し引いた後の純収入は、約4億7,200万ドルでした。2023年のオファリングによる純収入を、米国でのレスメトリムの発売のための臨床および商業活動、および一般的な企業目的に使用する予定です。これには、研究開発費、臨床試験支出、原薬および医薬品の製造と供給、新技術の買収またはライセンス供与の可能性、資本支出、運転資金などが含まれますが、これらに限定されません。

2023年のプレファンドワラントは、発行日以降いつでも行使可能です。2023年プレファンド新株予約権の保有者は、保有者がその関連会社とともに、当該行使の発効直後に発行済普通株式数の9.99％以上を有益に所有することになった場合、ワラントを行使することはできません。の所有者

2023 プレファンドワラントは、少なくとも61日前に通知することにより、この割合を増減できますが、19.99％を超えることはできません。

キャッシュフロー

次の表は、当社の純キャッシュフロー活動（千単位）の概要を示しています。

2024年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は、2023年の同時期の1億5,940万ドルに対し、2億8,410万ドルでした。これらの期間の現金の使用は、主に株式ベースの報酬の非現金費用を調整した営業損失と、運転資本勘定の変更によるものです。

2024年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された純現金は2,400万ドルでしたが、2023年の同時期には1億9,060万ドルが使用されました。2024年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された純現金は、主に投資ポートフォリオの有価証券の3億6,500万ドルの購入でしたが、有価証券の売却と満期による3億4,640万ドルの差で一部相殺されました。2023年の同時期の投資活動に使用された純現金は、主に投資ポートフォリオの有価証券の購入2億9,070万ドルでしたが、有価証券の売却と満期による1億20万ドルの一部が相殺されました。

2024年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は、2023年の同時期の9,560万ドルに対し、7億780万ドルでした。2024年6月30日までの6か月間の資金調達活動は、2024年3月の公募による5億7,400万ドルの収入、2024年4月の引受人オプションからの純収入8,590万ドル、ストックオプションの行使による4,970万ドルでした。2023年の同時期の資金調達活動によって提供された純現金は、主にローンファシリティの発行による5,000万ドル、普通ストックオプションの行使による収益2,420万ドル、2023年の売買契約に基づく当社の普通株式の売却による2,180万ドルでした。

契約上の義務とコミットメント

2023年8月、私たちはオフィス・リースの第5改正（「リース改正」）を締結しました。リース修正により、リース期間が2026年11月まで延長されます。リース修正の結果、2023年12月31日に終了した年度中に、使用権資産とリース負債が160万ドル増加しました。

2022年5月、私たちは2億5,000万ドルの融資枠を締結しました。2024年6月30日現在、この施設を利用して1億1,500万ドルを引き出しています。2026年5月1日まで、ローンファシリティに基づく未収利息の利息を利息のみで毎月支払う予定です。この期間は、将来の収益マイルストーンが達成され、適用される契約の遵守を条件として、2027年5月3日まで延長される可能性があります。

私たちはHoffmann-La Roche（「Roche」）と研究、開発、商品化に関する契約を結んでいます。これにより、契約で定義されているライセンス製品の開発、使用、販売、販売の提供、輸入に関する唯一かつ独占的なライセンスを会社に付与します。2024年3月にレズディフラのFDA承認を受けました。Rezdiffraの純売上高に対して、一定の減額を条件として、1桁の段階的なロイヤリティがRocheに支払われます。

上記の場合と、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる要約連結財務諸表の「注記7 — 長期債務」に記載されているヘラクレスとのローンファシリティの将来の最低支払額を除き、2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-kの年次報告書で開示されたものと比較して、2024年6月30日までの6か月間に契約上の義務およびコミットメントに大きな変更はありませんでした。2024年2月28日の証券取引委員会。

アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示。

金利リスク

当社が市場リスクにさらされるのは、現金、現金同等物、有価証券、ローンファシリティに限定されています。私たちは定期的に投資を見直し、金融市場を監視しています。私たちは、主にマネーマーケットファンド、米国政府および政府機関証券、政府発行債券、その他特定の社債証券に投資しています。ポートフォリオの有効期間が12か月未満で、期間が24か月を超える証券はないため、信用リスクは限定的であると考えています。現在、金利エクスポージャーをヘッジしていません。当社の投資ポートフォリオの期間が短く、投資の現在のリスクプロファイルを踏まえると、金利がすぐに10％変化しても、ポートフォリオの公正市場価値に重大な影響はないと考えています。私たちは、投資から生じる金利リスクや信用格付けの変化の影響を大きく受けているとは考えていません。

2022年5月、私たちはプライムレートに連動した金利のローンファシリティを開始しました。現在のローンの元本額を考えると、金利リスクの影響を大きく受けることはないと考えています。

資本市場リスク

私たちは2024年の第2四半期にRezdiffraの売却から収益を上げ始めましたが、歴史的に他の資金源から集められた資金に依存してきましたし、今後も依存し続けます。資金源の1つは、将来の債券または株式公開です。この方法で資金を調達できるかどうかは、とりわけ、株価に影響を与える資本市場の力に依存します。

インフレの影響

2024年6月30日と2023年6月30日にそれぞれ終了した3か月と6か月間、インフレが当社の事業、財政状態、または経営成績に重大な影響を及ぼしたとは考えていません。

アイテム 4.統制と手順。

開示管理と手続き

私たちは、取引法に基づいて提出または提出する報告書で当社が開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、そのような情報が蓄積され、以下を含む当社の経営陣に伝達されることを合理的に保証するように設計された開示管理と手続き（取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されているとおり）を維持しています。必要に応じて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者（最高財務責任者）必要な開示に関する決定は。

最高経営責任者および最高財務責任者の監督の下、本報告書の対象期間の終了時点における開示管理と手続きの有効性を評価しました。それに基づいて

評価の結果、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、2024年6月30日現在、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であったと結論付けました。

統制と手続きの有効性の制限

当社の開示管理と手続きを設計および評価するにあたり、経営陣は、どのような統制と手続きがどれほど適切に設計および運用されても、望ましい統制目標を達成するための絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できないことを認識しています。さらに、開示管理と手続きの設計には、リソースの制約があり、経営陣は可能な統制と手続きのメリットをコストと比較して評価する際に判断を下す必要があるという事実を反映する必要があります。開示管理や手続きの設計も、将来起こる可能性に関する特定の仮定に一部基づいており、どのような設計であっても、将来起こり得るあらゆる状況下で定められた目標を達成するという保証はありません。

財務報告に関する内部統制の変更

2024年6月30日に終了した四半期に、収益、売掛金、在庫の管理を設計し、実施しました。これは、財務報告に関する内部統制における重要な変更であると判断しました。直近の会計四半期には、財務報告に対する当社の内部統制（証券取引法に基づく規則13a-15（f）で定義されているとおり）に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または実質的に重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更は他にありませんでした。

パートII — その他の情報

アイテム 1.法的手続き。

私たちは重要な法的手続きの当事者ではありません。

アイテム1A。リスク要因。

以下に記載されている場合を除き、2024年2月28日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書（「年次報告書」）のパートI、項目1Aに詳細に記載されている「リスク要因」セクションに詳細に含まれるリスク要因に重大な変更はありません

事業計画を実行し、収益を上げるためには、2024年3月にFDAの承認を受けたRezdiffraを中等度から進行した肝線維症の成人の治療薬として効果的に商品化する必要があります。Rezdiffraの売上に関する期待に応えられなかったり、収益性と事業からのプラスのキャッシュフローを達成できない場合があります。

Rezdiffraは、販売が承認されている唯一の医薬品で、米国では中等度から進行した肝線維症の非肝硬変性NASHの成人の治療薬としてのみ承認されています。Rezdiffraは、2024年4月に米国で市販されました。私たちは活動とリソースのかなりの部分をRezdiffraに集中させています。私たちの見通しは、米国で中等度から進行した肝線維症の成人の治療薬としてRezdiffraの商品化を成功させることに大きく依存しており、当社の価値のかなりの部分は、Rezdiffraの商品化に成功していると考えています。

Rezdiffraの商品化が成功するには、多くのリスクが伴います。私たちは組織として、Rezdiffra以外の製品を発売または商品化したことはありません。また、承認された適応症に対してRezdiffraの商品化が成功するという保証はありません。私たちよりも経験とリソースが豊富な製薬会社を含め、市場の可能性に対する高い期待に応えられなかった例は数多くあります。現在、商業組織を構築し、米国の営業部隊を雇用しています。Rezdiffraの商業化を成功させるには、商業組織を改良し、さらに発展させる必要があります。RezdiffraがNASHの治療薬として最初に商業的に成功するかどうかは、次のような多くの要因に左右されると予想しています。

•NASHの治療における競合治療レジメンと比較したRezdiffraレジメンの有効性、費用、承認された使用法、および副作用プロファイル。

•Rezdiffraは、現在市販されている製品や将来NASHの承認を得る可能性のある開発中の他の治療法の適応外使用と競合する可能性があります。

•価格戦略や適切な第三者からの償還を得るための取り組みの有効性など、Rezdiffraのマーケティングにおける当社の商業戦略の有効性

•第三者メーカーとのRezdiffraの商業的製造契約を開発、維持、監視して、当社の基準と、医薬品製造施設を広範囲に規制および監視するFDAを含む規制当局の基準を満たしていることを確認しています。

•商業化の取り組みを支援するために、追加の商業、供給、流通契約を交渉して締結し、資格のある人材を追加で雇用して管理する能力。

•Rezdiffraの商業用品の需要を許容できるコストで満たす当社の能力。

•医師、患者、第三者支払者によるRezdiffraの受け入れ。

•当社および当社の商業活動に適用される法律および規制を遵守し続ける当社の能力。

•実際の市場規模、対象患者を特定する能力、Rezdiffraの対象となる患者の人口統計。現在の予想とは異なる場合があります。

•副作用、副作用、誤用の発生、またはこれらの分野での不利な宣伝。

•当社の特許およびその他の知的財産権を取得、維持、または行使する当社の能力。そして

•米国における最近の、または今後導入される医療法の影響。

NASHの治療薬であるRezdiffraは商業的に競争力のあるプロファイルを持つべきだと考えていますが、商業的に成功するまでにかかる時間や、Rezdiffraの売却から生み出される収益額を正確に予測することはできません。Rezdiffraを効果的に商品化しなければ、できません

事業計画を実行しても収益を上げられない可能性があります。当社の収益、市場シェア、および/またはRezdiffraの市場受け入れを示すその他の指標が投資家や公開市場アナリストの期待に応えなければ、当社の普通株式の市場価格は下落する可能性があります。

RezdiffraはFDAから早急に承認されたため、承認後の今後の開発および規制要件に直面しており、私たちがうまく乗り切るにはさらなる課題があります。

FDAは、2024年3月に米国で中等度から進行した肝線維症の非肝硬変性NASHの成人の治療薬として、Rezdiffraの迅速な承認を認めました。早期承認経路では、承認の継続は確認試験における臨床的利益の検証を条件とする場合があります。これらの承認後の要件とコミットメントは、実行できない場合や、当社に多大な負担とコストを課す可能性があり、製品の開発、製造、供給に悪影響を及ぼし、財務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。迅速承認を受ける医薬品は、従来の承認を受けた医薬品と同じ安全性と有効性の法定基準を満たさなければなりません。FDAが要求する確認研究の登録の完了を含む、承認後の約束と要件を満たさなかった場合、特にFDAから肯定的なデータを取得できなかった場合、FDAから否定的な規制措置が取られたり、そのような迅速な承認が取り消されたりする可能性があります。最近制定された食品医薬品オムニバス改革法により、スポンサーがデューデリジェンスを実施して必要な承認後の研究を実施しなかった場合に、迅速承認経路を通じて承認された医薬品に対するFDAの迅速な撤回手続きが拡大されました。

FDAから別段の通知がない限り、申請者は承認前の審査期間中に、販売承認後120日以内に、宣伝用ラベルや広告を含むすべての販促資料のコピーをFDAに提出して検討する必要があります。販売承認後120日後、FDAから別段の通知がない限り、申請者はラベルの最初の配布または広告の最初の公開予定時刻の少なくとも30日前に販促資料を提出しなければなりません。当社または当社製品の製造施設が適用される規制要件を満たさない場合、FDAは、とりわけ、警告書または無題の手紙の発行、差止命令の請求、民事または刑事上の罰則または金銭的罰金の科目、当社の販売承認の条件の一時停止または撤回または変更、進行中の臨床試験の中断、当社が提出した申請の補足の承認の拒否、業務の一時停止または制限などを行うことができます。、費用のかかる新しい製造要件を含みます。そして、押収するか製品を拘束したり、製品の輸出入を拒否したり、製品のリコールを開始するよう要求したりします。

アイテム 2.株式の未登録売却と収益の使用。

[なし]。

アイテム 3.シニア証券のデフォルトです。

[なし]。

アイテム 4.鉱山の安全に関する開示。

該当しません。

アイテム 5.その他の情報。

2024年6月30日に終了した四半期には、会社の取締役または役員はいませんでした 採用された または 終了しました a「ルール10b5-1の取引手配」または」ルールなしの10b5-1取引アレンジメントt、」各用語は規則S-kの項目408（a）で定義されています。

取締役兼執行役員 10b5-1プラン

当社の第16条の役員および取締役は、取引法の規則10b5-1（c）の肯定的防衛条件を満たすことを目的として、当社の有価証券の購入または売却の計画または取り決めを締結することができます。このような計画や取り決めは、10b5-1の計画や取り決めへの参入と運営に関する当社の方針を含め、あらゆる点で当社のインサイダー取引方針に準拠しなければなりません。

アイテム 6.展示品。

フォーム10-Qのこの四半期報告書の一部として提出または提供された展示品は、展示品索引に記載されています。この展示品索引は、参照によりここに組み込まれています。

展示索引

*管理契約、補償プラン、または取り決めを示します。

**別紙32.1として添付され、2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に従って採択された、米国商務省第18条第1350条に従って本四半期報告書に添付されている証明書は、取引法第18条の目的上、登録者によって「提出」されたとはみなされず、証券法または証券取引所に基づく登録者の提出書類に参照として組み込むことはできません法律、そのような申告書に含まれる一般的な法人設立文言には関係ありません。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。