別紙99.1

サンガモセラピューティクスは、最近のビジネスのハイライトを報告し、

2024年第2四半期の財務結果

•神経変性疾患の新しいゲノム医薬品を開発するために、ジェネンテックとグローバルなエピジェネティック規制およびキャプシドデリバリーライセンス契約を発表しました。近いうちに5,000万ドルのライセンス料とマイルストーンの支払いを受け取り、最大19億ドルのマイルストーン支払いに加えて、純売上高に対する段階的なロイヤリティを獲得できる見込みです。

•サンガモがファイザーと共同開発し、ファイザーにライセンス供与している治験中の血友病A遺伝子治療薬であるジロクトコ遺伝子フィテルパルボベックを評価する第3相AFFINE試験の肯定的な結果について、ファイザーが発表したことを報告しました。

•ファブリー病に対するイサラガゲンシパルボベックの第1/2相STAAR試験から、患者18人中17人が腎機能の改善と酵素補充療法（ERT）を中止したという予備的証拠を含む、有望な安全性と有効性のデータを引き続き収集してください。

•神経学に焦点を当てた前臨床パイプラインの進展を示すデータを発表しました。これには、静脈内投与後に非ヒト霊長類（NHP）に業界をリードする血液脳関門（BBB）の浸透を示した新しいデリバリーキャプシド、Stact-BBBからの追加データが含まれます。

カリフォルニア州リッチモンド、2024年8月6日-ゲノム医療企業であるサンガモ・セラピューティクス社（Nasdaq：SGMO）は本日、業績ハイライトと2024年第2四半期の決算を発表しました。

「サンガモは過去数か月にわたって重要な進歩を示しました。本日早くにジェネンテックとの重要な事業開発契約が発表されたこと、ファイザーと共同で開発している血友病Aでの第3相AFFINE試験の好調な結果、そして当社の完全所有のファブリー病プログラムから蓄積され続けている非常に有望なフェーズ1/2のデータなど、これらすべてが、当社のキャッシュランウェイを有意義に拡大する可能性を秘めています。私たちは、完全所有の神経学エピジェネティックな調節パイプラインを引き続き発展させています」と、チーフのサンディ・マクレーは述べました。サンガモの執行役員。「ジェネンテックとのライセンス契約（他の潜在的なパートナーとの複数のキャプシドのコラボレーションを期待する最初の契約）は、当社の遺伝子編集とStac-BBBキャプシドデリバリープラットフォームの可能性を強化します。私たちの中核であり、非常に焦点を絞った神経科パイプラインは、計画どおりに進み続けており、さらなる最新情報を提供できることを楽しみにしています。」

最近のビジネスハイライト

コーポレートアップデート

ジェネンテックライセンス契約

•神経変性疾患の新しいゲノム医薬品を開発するために、ロシュグループのメンバーであるジェネンテックとグローバルなエピジェネティック規制およびキャプシドデリバリーライセンス契約を発表しました。

•アルツハイマー病やその他のタウオパシーに深く関与しているタウ遺伝子を対象としたサンガモ独自のジンクフィンガーリプレッサーと、2つ目の非公開の神経学ターゲットについて、ジェネンテックに独占ライセンスを付与しました。また、tauと2番目の神経学ターゲットについて、Stac-BBBをジェネンテックに独占ライセンスすることに同意しました。

•ジェネンテックから、短期間の前払いライセンス料とマイルストーンの支払いとして5,000万ドルを受け取る予定です。

•契約に基づく複数の候補製品にわたって開発および商業上のマイルストーンとして最大19億ドルを獲得する資格があり、特定の割引を条件として、そのような製品の純売上高に対して段階的なロイヤリティを獲得できます。

臨床プログラム

血友病Aさん

•ファイザーは、サンガモが中等度から重度の血友病Aの成人を治療するためにファイザーと共同開発し、ファイザーにライセンス供与している治験中の遺伝子治療薬であるジロクトコ遺伝子フィテルパルボベックを評価する第3相AFFINE試験の肯定的な結果を発表しました。

•サンガモは、Giroctocogene fitelparvovecの特定の規制上および商業上のマイルストーンを達成すると、Pfizerから最大2億2000万ドルのマイルストーン支払いを受ける資格があります。また、giroctocogene fitelparvovecが承認され商品化された場合は、特定の減額を条件として、14％〜20％の製品販売ロイヤルティを獲得できます。

•ファイザーは、AFFINE試験が、通常の第VIII因子（FVIII）補充予防治療と比較して、12週目から注入後少なくとも15か月のフォローアップまでの年間総出血率（ABR）の非劣性と優越性という主な目的を達成したと報告しました。3e13 vg/kgの単回投与後、giroctocogene fitelparvovecは、注入前の期間と比較して平均総ABRの統計的に有意な低下を示しました。

•試験プロトコルで定義されている主要な副次的評価項目が満たされ、予防薬と比較して優位性も示されました。参加者の84％が注入後15か月でFVIII活性が5％以上を維持し、参加者の大多数はFVIII活性が15％以上でした。平均治療したABRは、注入後に統計的に有意な98.3％の減少を示しました。

•AFFINE試験では、ジロクトコゲーン・フィテルパルボベックの忍容性は概ね良好でした。

•ファイザーは、AFFINE試験の第3相データセット全体の分析が進行中であり、今後の医学会議で追加データが発表される予定であると報告しました。

•ファイザーは、今後数か月以内にこれらのデータについて規制当局と話し合う予定だと報告しました。

ファブリー病

•ファブリー病の治療のための治験中の遺伝子治療であるイサラルガゲン・シヴァパルボベックの第1/2相STAAR試験で投薬が完了し、合計33人の患者が投与されました。

•さらに3人の患者がeRtから撤退し、その結果、現在までに合計17人の患者がeRtから撤退しました。8月6日現在、17人の患者全員がeRTに参加していません。eRTの研究を開始した2024年2月以降に投与された残りの1人の患者は、適切な時期にeRt治療を中止する計画を立てています。

•最も長く治療を受けた患者が4年間のフォローアップを達成したことで、サンガモは腎機能の改善の証拠を含む有望な臨床データを集め続けています。予備調査結果によると、1年以上治療を受けた18人の患者のうち、男性と女性の治療を受けた患者のeGFRレベルの平均値と中央値の両方が統計的に有意に上昇しました。今後数か月以内に更新された臨床データを共有する予定です。

•2024年6月、欧州医薬品庁（EMA）と、米国食品医薬品局（FDA）のメンバーが出席し、イサラガゲンシパルボベックのヨーロッパでの承認候補への道筋案について、生産的な会議を開催しました。

•ファブリー病プログラムの潜在的な協力者と事業開発に関する継続的な話し合いをしています。

優先神経学パイプライン

神経学エピジェネティック調節プログラム

•慢性神経障害性疼痛を治療するためのNav1.7プログラムでは、治験中の新薬（IND）の有効化活動が引き続き進んでいます。

•サンガモのプリオン病治療プログラムでは、新しいStac-BBBキャプシドを活用した臨床試験承認（CTA）を可能にする活動が引き続き進んでいます。

•第27回AsgCT年次総会で、プリオン病やタウオパシーを含むさまざまな神経疾患の治療におけるエピジェネティックな調節の進歩を示す10件のポスタープレゼンテーションを紹介しました。

•ジンクフィンガー神経学エピジェネティック規制プログラムの潜在的な協力者と継続的に事業開発に関する話し合いをしています。

新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシドデリバリーテクノロジー

•静脈内投与後のNHPへのBBb浸透が業界トップである当社の新しい神経向性AAVキャプシドであるStac-BBBの研究を引き続き進めました。キャプシドでプリオン病とタウオパシーを標的とするジンクフィンガーペイロードを送達することで、標的遺伝子を強力かつ広範囲に抑制しました。

•ASGCTで2つのプラットフォームプレゼンテーションと4つのポスタープレゼンテーションを行い、サンガモのSIFTERキャプシドエンジニアリングプラットフォームを通じて開発されたAAVキャプシド送達機能の開発の概要を説明しました。

•STAC-BBBがどのように血液脳関門を通過するかを裏付ける可能性のあるメカニズムについて有望な初期発見を発表し、Stac-BBBの製造活動を成功裏に進め続けました。

•Stac-BBBの新しい潜在的な協力者と継続的に事業開発について話し合っています。

次世代のゲノム工学

•ASGCTで1つのプラットフォームと3つのポスタープレゼンテーションを行い、サンガモの次世代ゲノムエンジニアリング能力を紹介しました。これには、モジュラーインテグラーゼ（MINT）プラットフォームの発見が含まれます。モジュラーインテグラーゼ（MINT）プラットフォームの発見は、DNAの大きな配列をゲノムに統合して、同じ遺伝子に固有の変異を持つ患者を1つの薬で治療できるように設計された、用途の広いタンパク質誘導ゲノム編集方法です。

•BioRxivに「再プログラムされたモジュラーインテグラーゼの体系的な開発により、大規模なDNA配列の正確なゲノム統合が可能になります」というタイトルの原稿を公開しました。これは、MINTプラットフォームが、セリンリコンビナーゼであるBxb1を標的とするジンクフィンガープラットフォームから導き出されたサンガモの構造タンパク質-DNAエンジニアリング能力をどのように活用しているかをさらに詳しく説明しています。この技術は、遺伝子全体をゲノムに統合することを目的としています。これにより、二本鎖DNAの切断や、補助的なゲノム編集やDNA修復によるカーゴ調節による支援の必要がなくなります。

•2024年6月、米国実験生物学会連盟（FASEB）のゲノム工学：研究および応用会議でMiNTプラットフォームの開発を発表しました。

•MINTプラットフォームは、神経学に焦点を当てた適応症のために社内で展開でき、人間の病気と農業バイオテクノロジー環境の両方で、潜在的な提携の機会を提供する可能性があります。

•サンガモのモジュラーインテグラーゼ機能に関する事業開発について、潜在的な協力者と継続的に話し合いました。

2024年第2四半期の財務結果

2024年6月30日までの第2四半期の連結純損失は3,610万ドル、つまり1株あたり0.18ドルでしたが、2023年の同時期の純損失は1億1,450万ドル、つまり1株あたり0.66ドルでした。

収入

2024年6月30日に終了した第2四半期の収益は、2023年の同時期の680万ドルに対し、30万ドルでした。

650万ドルの収益の減少は主に、バイオジェンとノバルティスとの以前のコラボレーション契約に関連する収益がそれぞれ240万ドル減少したこと、2023年6月に契約条件に従って失効したKiteとのコラボレーション契約に関連する収益が120万ドル減少したこと、および50万ドルの収益が減少したことによるものです。シグマ・アルドリッチ社およびリガンド・ファーマシューティカルズ社とのライセンス契約に関連します。

GAAPおよび非GAAPベースの営業費用

2024年6月30日に終了した第2四半期のGAAPベースの総営業費用は、2023年の同時期の1億3,040万ドルに対し、3,740万ドルでした。2024年6月30日までの第2四半期の非GAAPベースの営業費用（上記の調整表に示されている減損費用、減価償却、および株式ベースの報酬費用を除く）は、2023年の同時期の6,810万ドルに対し、3,190万ドルでした。

非GAAPベースでの総営業費用の減少は主に、2023年に発表された事業再編とそれに対応する人員削減による人員数の減少、2023年4月に発表された人員削減に関連して2023年第2四半期に記録されたリストラ費用の減少、コラボレーション契約の終了による前臨床および臨床費の減少、および特定の研究の延期と優先順位変更、そして開発プログラム、外部の専門サービスの減少、施設とインフラ関連費用の減少。これらの減少は、サンガモに経済的利益をもたらさずに発生する費用について、製造関連のサプライヤー契約が終了したことに関連する増加によって部分的に相殺されました。

現金および現金同等物

2024年6月30日現在の現金および現金同等物は2,780万ドルでしたが、2023年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券は8,100万ドルでした。2024年8月2日、私たちはロシュ・グループの一員であるジェネンテックとエピジェネティック規制とキャプシドデリバリーに関するグローバルなライセンス契約を締結しました。この契約に基づき、短期的な前払いライセンス料とマイルストーンの支払いで合計5,000万ドルの支払いを受ける予定です。2024年6月30日時点で利用可能な現金および現金同等物を、予想される5,000万ドルの短期ライセンス料とジェネンテックからのマイルストーン支払いと合わせると、2025年の第1四半期に計画されている事業資金を調達するのに十分であると考えています。

2024年の財務ガイダンス

•GAAPベースでは、2024年の総営業費用は約1億5000万ドルから1億7000万ドルの範囲になると予想しています。これには、非現金株式ベースの報酬費用、減損費用、減価償却が含まれます。

•非GAAPベースの営業費用の総額は、推定される非現金株式ベースの報酬費用約1,300万ドル、減損費用約600万ドル、減価償却費約700万ドルで、2024年には約1億2,500万ドルから1億4500万ドルの範囲になると予想しています。

今後のイベント

サンガモは以下のイベントに参加する予定です。

•ウェルズ・ファーゴ・ヘルスケア・カンファレンス、2024年9月4～6日

•H.C.ウェインライト第26回年次グローバル投資会議、2024年9月9〜11日

投資家会議で視聴できるウェブキャストへのアクセスリンクは、サンガモのウェブサイトの「投資家とメディア」セクションの「イベント」にあります。入手できる資料は、イベント終了後にサンガモのウェブサイトの「プレゼンテーション」にあります。

カンファレンス・コール

サンガモの経営陣は、8月6日火曜日の午後4時30分（東部標準時）に、プログラムの進捗状況と財務の最新情報についてさらに話し合うコーポレートコールを開催します。

参加者は、このリンクを使用して電話に登録し、アクセスする必要があります。必須ではありませんが、イベント開始の10分前に入会することをお勧めします。登録すると、参加者は提供された番号と固有のパスコードでダイヤルインするか、ダイヤルアウトオプションを使用してすぐに電話を接続するかを選択できます。

最新の企業プレゼンテーションは、「投資家とメディア」セクションの「プレゼンテーション」にあります。

ライブウェブキャストにアクセスするためのリンクは、サンガモのウェブサイトの「投資家とメディア」セクションの「イベント」にもあります。電話会議の後、同じリンクからリプレイができます。

サンガモ・セラピューティクスについて

Sangamo Therapeuticsは、画期的な科学を、適切な治療法の選択肢がない、またはまったく治療法の選択肢がない重篤な神経疾患に苦しむ患者や家族の生活を変える医薬品に変えることに専念しているゲノム医療会社です。サンガモは、そのジンクフィンガーエピジェネティックレギュレーターは、壊滅的な神経疾患に対処するのに理想的であり、そのキャプシド発見プラットフォームは、中枢神経系を含む現在利用可能な髄腔内送達キャプシドを超えて送達を拡大できると考えています。サンガモのパイプラインには、複数の提携プログラムや、パートナーシップや投資の機会があるプログラムも含まれています。詳細については、www.sangamo.comにアクセスして、リンクトインとTwitter/Xで私たちとつながってください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、現在の予想に関する将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、事業開発と臨床の進歩がサンガモのキャッシュランウェイと継続企業としての事業継続能力に与える影響、治療効果の持続性を含むサンガモの製品候補の治療的および商業的可能性、遺伝子治療や細胞治療技術を含むサンガモが製品候補に使用する技術の治療的および商業的可能性、亜鉛に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。フィンガープラットフォーム、そのアデノの可能性-関連するウイルスキャプシドデリバリープラットフォームとその新しい次世代モジュラーインテグラーゼ（MINT）プラットフォーム、サンガモがジェネンテックとのライセンス契約から期待される利益（前払いライセンス料の受領とタイミング、サンガモによる短期的なマイルストーンの支払いを受けるために必要な技術移転の完了などが含まれますが、これらに限定されません）を実現する能力、ジェネンテックが臨床開発、規制を完了する可能性結果として生じるあらゆる製品の相互作用、製造、およびグローバルな商品化、サンガモが開発や商業上のマイルストーンの支払いやロイヤルティを受け取る可能性、コラボレーションや戦略的パートナーシップを確立して維持するサンガモの能力、そしてそのような取り決めから期待される利益を実現する能力、ファブリー病遺伝子治療プログラムのコラボレーションパートナーを見つける能力、サンガモのStac-BBBキャプシドデリバリープラットフォームとエピジェネティックな規制能力に関する追加のコラボレーションなど、そのような取り決めから期待される利益を実現しています。のgiroctocogene fitelparvovecプログラムの継続的な進歩には、次のような可能性も含まれますファイザーは、臨床開発、規制上のやり取り、できあがった製品の製造とグローバルな商品化、既存および新規のコラボレーションから得られる予想収益とそのタイミング、現在および潜在的な将来の臨床試験を実施し、そのような臨床試験から得られた臨床試験の臨床データを提示する際のサンガモとその協力者の予想される計画とスケジュール、サンガモの製品候補の開発後期段階への進歩の予想などを完了します。、第3相AFFINE試験とファイザーのデータを提示するまでのタイムライン該当する規制当局とのデータについての議論、サンガモの前臨床神経学プログラムの推進（INDおよびCTAからのデータの発表を含む）。大規模なゲノムエンジニアリングを可能にするMinTプラットフォームの可能性、現金資源と費用の十分さ、資本要件、多額の追加資金調達の必要性に関するサンガモの見積もり、サンガモの2024年の財務ガイダンスは GAAPと非GAAPの営業費用、減損および株式ベースの報酬の合計、計画業界や投資家の会議、追加の資金を確保するためのサンガモの取り組みや能力（特定のサンガモのプログラムやそれに関連する議論のためのパートナーを探す計画など）、歴史的事実ではないその他の記述に参加してください。これらの記述は将来の業績を保証するものではなく、予測が難しい特定のリスクや不確実性の影響を受けます。実際の結果が異なる原因となる可能性のある要因には、ジェネンテックがサンガモとの契約に違反または終了する可能性に関連するリスクと不確実性、およびサンガモがジェネンテック契約から期待される利益を実現できない可能性（神経変性疾患の治療法の開発を支援するジンクフィンガープラットフォームの重要性をさらに検証することを含みますが、これらに限定されません）が含まれますが、これらに限定されません; サンガモには資本資源がなく、運営を行うために多額の追加資金が必要サンガモが前臨床および臨床プログラムの推進や継続事業に必要な資金やパートナーシップ、追加の協力パートナーを獲得できなくなるリスクを含め、継続企業として事業を計画し、継続事業を継続すること。その場合、サンガモは事業を完全に停止し、資産の全部または一部を清算し、米国破産法に基づく保護を求めることを求められる場合があります。サンガモの現在考えられているとおりにリストラを実行する能力。不確実で費用のかかる調査と

開発プロセス（前臨床の結果が将来の臨床試験の結果を示さないリスクを含む）、進行中の海外紛争、現在または将来の銀行破綻の可能性、インフレ、高金利の結果を含むマクロ経済的要因または財務上の課題が、サンガモとその協力者のグローバルなビジネス環境、医療システム、事業および運営（臨床試験の開始と運営を含む）に与える影響、臨床試験の遅延の影響臨床中、一時停止、保留します試験のスケジュールと製品候補の商品化、第3相AFFINE試験の治療効果が患者にとって持続しないリスク、第1/2相STAAR試験の最新の予備臨床データで観察された治療効果が患者さんに持続せず、研究の最終臨床試験データでイサララの安全性と有効性が検証されないリスクなど、臨床試験の結果の不確実性と予測不可能な性質チバパルボベック、そしてeRTから撤退した患者はERTから離れている、複数の規制当局にわたる製品候補の予測不可能な規制承認プロセス、サンガモの製品候補の登録試験の結果を含め、必ずしも将来の臨床試験の結果を予測するとは限らない初期の臨床試験の結果への依存、サンガモが使用する技術を排除する技術開発の可能性、サンガモの協力者への依存、追加の協力を確保できない可能性そしてサンガモの期待される未来を実現する能力経営成績。

財務ガイダンスを含め、当社の将来の計画と期待に関するすべての将来の見通しに関する記述は、十分な追加資金を確保できるかどうかにかかっています。サンガモとその協力者が商業的に実行可能な製品を開発できるという保証も、サンガモがジェネンテック契約に基づいてマイルストーンやロイヤリティの支払いを受けることも、この契約から生じる製品候補の規制当局の承認を得るという保証もありません。上記のリスクと不確実性、およびサンガモとその協力者の事業と事業環境に存在するその他のリスクと不確実性により、実際の結果はこれらの将来の見通しに関する記述で予測されたものと大きく異なる場合があります。これらのリスクと不確実性は、サンガモの証券取引委員会（SEC）の提出書類および報告書でより詳細に説明されています。これには、2023年12月31日に終了した年度のサンガモのフォーム10-kの年次報告書と、2024年3月31日および2024年6月30日に終了した四半期のサンガモのフォーム10-Qの四半期報告書、およびその後のサンガモの提出書類および報告書に詳しく記載されています SECでは時々、作ります。この発表に含まれる将来の見通しに関する記述は、この日付の時点で作成されたものであり、Sangamoは、適用法で義務付けられている場合を除き、そのような情報を更新する義務を負いません。

非GAAPベースの財務指標

GAAPに従って提示された財務結果とガイダンスを補足するために、非GAAPベースの営業費用を提示しています。これには、減価償却費、株式ベースの報酬費用、およびGAAP営業費用からののれん、無期限無形資産、および長期資産の減損は含まれていません。この非GAAP財務指標を、GAAPに従って作成された当社の財務情報と合わせて考えると、投資家やアナリストは、期間ごとの業績や将来の見通しに関するガイダンスと有意義に比較し、事業の経営動向を特定する能力を高めることができると考えています。減価償却費、および株式ベースの報酬費用は、提示された期間の業績に直接またはすぐには関係しない変化の結果として期間ごとに大幅に変化する可能性のある非現金費用であり、現在の業績をより有意義に評価し、営業実績と比較しやすくするために、のれん、無期限無形資産、および長期資産の減損を除外しました他の時期に。この非GAAP財務指標は、GAAPに従って作成された財務実績指標に追加されるものであって、それに代わるものでも、それに代わるものでも、優れているものでもありません。投資家には、当社の事業をより完全に理解するために、GAAPに基づく当社の業績と補足的な非GAAP財務情報を慎重に検討することをお勧めします。

投資家向け広報とメディアに関するお問い合わせ

ルイーズ・ウィルキー

ir@sangamo.com

media@sangamo.com

-詳細-

選択した連結財務データ

（未監査、千単位、1株あたりのデータを除く）

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