目次
米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
四半期終了時
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 |
______ から ______ への移行期間中
コミッションファイル番号:
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
| ||
(州またはその他の管轄区域) | | (IRS) 雇用主 |
| | |
| ||
(主要執行機関の住所) | | (郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条 (b) に従って登録された証券:
各クラスのタイトル | トレーディングシンボル | 登録された各取引所の名前 |
登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間(または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間)に提出したかどうか、および(2)過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が過去 12 か月間(または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間)に、規則 S-T の規則 405(本章の §232.405)に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。
| | | | |
大型加速フィルター | ☐ | アクセラレーテッド・ファイラー | ☐ | |
☒ | 小規模な報告会社 | |||
| | | 新興成長企業 |
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社(証券取引法第120万2条に定義)であるかどうかをチェックマークで示してください。はい
2024年8月1日現在の、登録者の普通株式の発行済み株式数、額面価格1株あたり0.001ドルは
目次
将来の見通しに関する記述
このForm 10-Qの四半期報告書には、重大なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の戦略、将来の事業、将来の財政状態、将来の収益、予測コスト、見通し、計画、経営目標、および予想される市場成長に関する記述を含む、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述以外のすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。これらの記述には、既知および未知のリスク、不確実性、およびその他の重要な要因が含まれており、その結果、当社の実際の結果、業績、または成果が、将来の見通しに関する記述で表明または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる可能性があります。
「期待する」、「信じる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「かもしれない」、「計画」、「予測」、「プロジェクト」、「ターゲット」、「可能性」、「熟考する」、「予測する」、「ゴール」、「意志」、「したい」、「できる」、「すべき」、「続く」、および同様の表現は、将来の見通しに関する記述を特定してください。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの言葉が含まれているわけではありません。これらの将来の見通しに関する記述には、とりわけ、以下に関する記述が含まれます。
● | アデノ随伴ウイルス(AAV)遺伝子治療と当社独自の抗体に基づいた製品候補を開発し、商品化する計画です。 |
● | TRACERを含む独自の遺伝子治療プラットフォーム技術を開発し続ける私たちの能力ティム (RNAの細胞型特異的発現によるAAVのトロピズムリダイレクト)発見プラットフォームとベクター化抗体プラットフォーム、独自の抗体プログラム、遺伝子治療とベクター化抗体プログラム。 |
● | 製品候補と独自のAAVキャプシドを特定して最適化する当社の能力。 |
● | 当社のコラボレーションパートナーであるNeurocrine Biosciences, Inc.、Novartis Pharma AG、および当社のライセンシーであるAlexion、AstraZeneca 希少疾患(元ライセンシーのファイザー社の後継者)との戦略的コラボレーションとライセンス契約、およびそれらからの資金提供。 |
● | 私たちが計画および開始した臨床試験、現在および計画中の前臨床開発の取り組み、関連するスケジュールと研究。 |
● | 将来のコラボレーション、戦略的提携、またはオプションとライセンスの取り決めを締結する当社の能力。 |
● | 製品候補の申請の時期と申請書の提出のタイミング、規制当局の承認の取得および維持能力(治験中の新薬、当社プログラムの申請書の提出能力を含む) |
● | 収益、費用、偶発負債、将来の収益、既存の現金資源、資本要件、およびキャッシュランウェイに関する当社の見積もり |
● | 私たちの知的財産の地位と、私たちの専有資産の知的財産保護を取得、維持、実施する能力。 |
● | 製品候補の潜在的な市場の規模と、それらの市場へのサービス提供能力に関する当社の見積もり |
● | 追加資金の必要性と、株式公開、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、オプションとライセンスの取り決めなどを通じて、追加の資本を調達する計画と能力。 |
● | 当社の競争力と、私たちが追求している適応症で入手可能な、または入手可能になる可能性のある競合製品の成功。 |
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目次
● | 米国、欧州連合、および日本などの他の重要な地域を含む政府の法律や規制の影響。そして |
● | 戦略的イニシアチブに関連して、コストを管理し、製品候補パイプラインとプラットフォーム開発目標に優先順位を付ける能力があります。 |
これらの将来の見通しに関する記述は単なる予測であり、将来の見通しに関する記述で開示されている計画、意図、期待を実際には達成できない可能性があります。私たちの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。実際の結果や出来事は、当社が行う将来の見通しに関する記述に開示されている計画、意図、期待とは大きく異なる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述は、主に、当社の事業、財政状態、および経営成績に影響を与える可能性があると考えられる将来の出来事や傾向に関する現在の期待と予測に基づいています。2024年2月28日に証券取引委員会に提出されたフォーム10-kの年次報告書、特に「パートI、項目1A — リスク要因」、および該当する場合はフォーム10-Qの四半期報告書、特に「パートII、項目1A — リスク要因」に含まれる注意事項には、実際の将来の結果や出来事が将来の見通しに関する記述と大きく異なる可能性がある重要な要因が含まれています。私たちは作ります。当社の将来の見通しに関する記述には、将来の買収、合併、処分、戦略的協力、ライセンス、合弁事業、または投資の潜在的な影響は反映されていません。
Form 10-Qのこの四半期報告書、およびこのForm 10-Qの四半期報告書の別紙として提出した書類は、実際の将来の業績が予想とは大きく異なる可能性があることを理解した上でお読みください。当社は、適用法で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。
このForm 10-Qの四半期報告書に記載されている統計およびその他の業界および市場データ、およびForm 10-Qの四半期報告書の添付資料として提出した文書は、社内の見積もりおよび調査、業界および一般出版物、ならびに第三者が実施した調査、調査、研究および試験から入手しました。一部のデータは、業界に関する経営陣の知識と独立した情報源から導き出された、当社の誠実な見積もりに基づいています。このデータには多くの仮定と制限があり、そのような見積もりを過度に重視しないように注意してください。さらに、このフォーム10-Qの四半期報告書およびフォーム10-Qの四半期報告書の別紙として提出した文書に含まれる市場機会情報は信頼でき、合理的な仮定に基づいていると考えていますが、そのようなデータにはリスクと不確実性が伴い、「リスク要因」で説明されているものやフォーム10-Qの四半期報告書の別紙として提出した文書など、さまざまな要因に基づいて変更される可能性があります。さらに、「私たちが信じている」という記述や類似の記述には、関連事項に関する私たちの信念や意見が反映されています。これらの記述は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点で入手可能な情報に基づいており、そのような情報はそのような記述の合理的な根拠となると私たちは考えていますが、そのような情報は限られているか不完全である可能性があり、私たちの声明を読んで、潜在的に入手可能なすべての関連情報について徹底的な調査または検討を行ったことを示すものであってはなりません。これらの記述は本質的に不確実であり、投資家はこれらの記述に過度に依存しないように注意する必要があります。
私たちは、さまざまな米国連邦商標の登録と出願、および企業ロゴを含む未登録商標を所有しています。このフォーム10-Qの四半期報告書、およびフォーム10-Qの四半期報告書の別紙として提出された文書には、フォーム10-Qのこの四半期報告書で言及されている商標、サービスマーク、商号への言及、およびここに組み込まれている情報(ロゴ、アートワーク、その他の視覚的表示を含む)が、® またはTmの記号なしで表示される場合がありますが、そのような言及は、当社が主張しないことを決して示すものではありません、適用法に基づく最大限の範囲で、これらの商標に対する当社の権利または該当するライセンサーの権利は、サービスマークまたは商品名。私たちは、他社の商号、サービスマーク、または商標を使用または表示することが、他の企業との関係、または他の企業による当社の推薦、または後援を暗示することを意図していません。フォーム10-Qのこの四半期報告書、およびフォーム10-Qの四半期報告書の添付資料として提出されたすべての商標、サービスマーク、および商号は、それぞれの所有者に帰属します。
3
目次
ボイジャー・セラピューティクス株式会社
フォーム 10-Q
目次
| | | |
| ページ | ||
第I部。財務情報 | |||
アイテム 1. |
| 要約連結財務諸表(未監査) | 5 |
| | 要約連結貸借対照表 | 5 |
| | 要約された連結営業報告書と包括利益(損失) | 6 |
| | 要約連結株主資本計算書 | 7 |
| | 要約連結キャッシュフロー計算書 | 8 |
| | 未監査の要約連結財務諸表への注記 | 9 |
アイテム 2. | | 経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析 | 18 |
アイテム 3. | | 市場リスクに関する定量的および質的開示 | 36 |
アイテム 4. | | 統制と手続き | 36 |
| | | |
第二部その他の情報 | |||
アイテム 1. | | 法的手続き | 37 |
アイテム 1A. | | リスク要因 | 37 |
アイテム 2. | | 持分証券の未登録売却および収益の使用 | |
アイテム 5. | | その他の情報 | 37 |
アイテム 6. | | 展示品 | 37 |
| | 署名 | 39 |
4
目次
第I部。財務情報
ボイジャー・セラピューティクス株式会社
要約連結貸借対照表
(1株と1株あたりのデータを除く千単位の金額)
(未監査)
| | 6月30日 | | 12月31日 |
| ||
|
| 2024 |
| 2023 |
| ||
資産 | | |
| | |
| |
流動資産: | | | | | | | |
現金および現金同等物 | | $ | | | $ | | |
市場性のある証券、現在の証券 | |
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売掛金 | | | | | | | |
関連当事者コラボレーションの売掛金 | | | | | | | |
前払費用およびその他の流動資産 | |
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| | |
流動資産合計 | |
| | |
| | |
資産および設備、純額 | |
| | |
| | |
預金やその他の非流動資産 | |
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| | |
オペレーティングリース、使用権資産 | |
| | |
| | |
総資産 | | $ | | | $ | | |
負債と株主資本 | | | | | | | |
現在の負債: | | | | | | | |
買掛金 | | $ | | | $ | | |
未払費用 | |
| | |
| | |
その他の流動負債 | | | | | | | |
繰延収益、現在 | |
| | |
| | |
流動負債合計 | |
| | | | | |
繰延収益、非流動収益 | |
| | |
| | |
その他の非流動負債 | |
| | |
| | |
負債総額 | |
| | | | | |
コミットメントと不測の事態(注7を参照) | | | | | | | |
株主資本: | | | | | | | |
優先株式、$ | | | — | | | — | |
普通株式、$ | |
| | |
| | |
その他の払込資本 | |
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その他の包括損失の累計 | |
| ( | |
| ( | |
累積赤字 | |
| ( | |
| ( | |
株主資本の総額 | |
| | |
| | |
負債総額と株主資本 | | $ | | | $ | | |
添付のメモは、これらの要約されたCの不可欠な部分です統合されました 財務諸表。
5
目次
ボイジャー・セラピューティクス株式会社
要約連結営業報告書と包括利益(損失)
(千単位、1株あたりのデータおよび1株あたりのデータを除く)
(未監査)
| | 3 か月が終了 | | 6 か月間終了 | | ||||||||
| | 6月30日 |
| 6月30日 |
| ||||||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
| ||||
コラボレーション収益 | | $ | |
| $ | | | $ | |
| $ | | |
営業経費: | | | | | | | | | | | | | |
研究開発 | |
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一般と管理 | |
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| | |
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営業費用の合計 | |
| | | | | |
| | | | | |
営業(損失)収益 | | | ( | | | ( | | | ( | | | | |
利息収入 | |
| | |
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その他の収入 | |
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その他の収益合計、純額 | |
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(損失) 所得税控除前利益 | | | ( | | | ( | | | ( | | | | |
所得税規定 | | | | | | | | | | | | | |
純利益 (損失) | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | | $ | | |
その他の包括的(損失)収入: | | | | | | | | | | | | | |
売却可能有価証券の純未実現利益(損失) | |
| ( | |
| ( | |
| ( | |
| | |
その他の包括利益(損失)総額 | |
| ( | |
| ( | |
| ( | |
| | |
包括利益(損失) | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | | $ | | |
| | | | | | | | | | | | | |
1株当たりの純利益(損失)、基本 | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | | $ | | |
希薄化後の1株当たりの純利益(損失) | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | | $ | | |
| | | | | | | | | | | | | |
加重平均発行済普通株式、基本株式 | | | | | | | | | | | | | |
加重平均発行済普通株式、希薄化後 | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
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目次
ボイジャー・セラピューティクス株式会社
要約連結株主資本計算書
(株式データを除く、千単位の金額)
(未監査)
| | | | | | | | | | 累積 | | | | | | |
| |
| | | | | | | [追加] | | その他 | | | | | |
| |||
| | 普通株式 | | 支払い済み | | 包括的 | | 累積 | | 株主の |
| |||||||
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| 株式 |
| 金額 |
| 資本 |
| (損失) 収入 |
| 赤字 |
| エクイティ |
| |||||
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2022年12月31日現在の残高 | | | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | ( | | | | |
既得ストックオプションの行使について | | | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
制限付株式ユニットの権利確定 | | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
2023年のNeurocrineコラボレーション契約に関連する普通株式の発行 | | | | | | | | | | | — | | | — | | | | |
株式ベースの報酬費用 | | — | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
売却可能有価証券の未実現利益、税引後 | | — | | | — | | | — | | | | | | — | | | | |
当期純利益 | | — | | | — | | | — | | | — | | | | | | | |
2023年3月31日現在の残高 | | | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | ( | | $ | | |
既得ストックオプションの行使について | | | | | | | | | | | — | | | — | | | | |
制限付株式ユニットの権利確定 | | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
ESPPに基づく普通株式の発行 | | | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
株式ベースの報酬費用 | | — | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
売却可能有価証券の未実現損失、税引後 | | — | | | — | | | — | | | ( | | | — | | | ( | |
純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | ( | | | ( | |
2023年6月30日の残高 | | | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | ( | | $ | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2023年12月31日現在の残高 | | | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | ( | | $ | | |
既得ストックオプションの行使について | | | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
制限付株式ユニットの権利確定 | | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
2023年のノバルティス株式購入契約に関連する普通株式の発行 | | | | | | | | | | | — | | | — | | | | |
引受公募に関連する普通株式および事前積立新株予約権の発行 | | | | | | | | | | | — | | | — | | | | |
株式ベースの報酬費用 | | — | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
売却可能有価証券の未実現損失、税引後 | | — | | | — | | | — | | | ( | | | — | | | ( | |
純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | ( | | | ( | |
2024年3月31日現在の残高 | | | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | ( | | $ | | |
既得ストックオプションの行使について | | | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
制限付株式ユニットの権利確定 | | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
ESPPに基づく普通株式の発行 | | | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
株式ベースの報酬費用 | | — | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
売却可能有価証券の未実現損失、税引後 | | — | | | — | | | — | | | ( | | | — | | | ( | |
純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | ( | | | ( | |
2024年6月30日の残高 | | | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | ( | | $ | | |
添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
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目次
ボイジャー・セラピューティクス株式会社
要約連結キャッシュフロー計算書
(千単位の金額)
(未監査)
| | 6 か月間終了 | | ||||
| | 6月30日 |
| ||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| ||
営業活動によるキャッシュフロー | | |
| | |
| |
純利益 (損失) | | $ | ( | | $ | | |
純利益(損失)を営業活動によって提供される純現金と調整するための調整: | | | | | | | |
株式ベースの報酬費用 | |
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| | |
減価償却 | |
| | |
| | |
リース施設の減損手数料 | | | | | | — | |
保険料の償却と有価証券の割引 | | | ( | | | ( | |
固定資産の処分による損失 | |
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営業資産および負債の変動: | | | | | | | |
売掛金 | | | | | | — | |
関連当事者コラボレーションの売掛金 | | | | | | ( | |
前払費用およびその他の流動資産 | |
| ( | |
| ( | |
オペレーティングリース、使用権資産 | |
| | |
| | |
買掛金 | |
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未払費用 | |
| ( | |
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オペレーティングリース負債 | |
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繰延収益 | |
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営業活動による純現金 | |
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投資活動によるキャッシュフロー | | | | | | | |
資産および設備の購入 | |
| ( | |
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有価証券の購入 | |
| ( | |
| ( | |
有価証券の売却および満期による収入 | | | | | | | |
投資活動に使用された純現金 | |
| ( | |
| ( | |
財務活動によるキャッシュフロー | | | | | | | |
ストックオプションの行使による収入 | |
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引受公募に関連する普通株式の発行による収入 | | | | | | — | |
2023年のノバルティス株式購入契約に関連する普通株式の発行による収入 | | | | | | — | |
2023年のNeurocrineコラボレーション契約に関連する普通株式の発行による収入 | | | — | | | | |
ESPPでの普通株式の購入による収入 | | | | | | | |
財務活動による純現金 | |
| | |
| | |
現金、現金同等物、および制限付現金の純増加 | |
| | |
| | |
現金、現金同等物および制限付現金、期初 | |
| | |
| | |
現金、現金同等物および制限付現金、期末 | | $ | | | $ | | |
現金および非現金活動の補足開示 | | | | | | | |
発生したがまだ支払われていない資本支出 | | $ | — | | $ | | |
オペレーティングリース負債と引き換えに取得したオペレーティングリースの使用権資産 | | $ | | | $ | — | |
添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
8
目次
ボイジャー・セラピューティクス株式会社
未監査の要約連結財務諸表への注記
1。ビジネスの性質
Voyager Therapeutics, Inc.(以下「当社」)は、人類遺伝学の力を活用して神経疾患の経過を変え、最終的には治療することを使命とするバイオテクノロジー企業です。同社のパイプラインには、アルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症、パーキンソン病、その他複数の中枢神経系疾患のためのプログラムが含まれています。同社のプログラムの多くは、TRACER™ アデノ随伴ウイルス(「AAV」)キャプシド発見プラットフォームから派生しています。同社はこのプラットフォームを使用して、新しいキャプシド(「TRACER Capsid」)を生成し、関連する受容体を同定しました。これにより、静脈内投与後の遺伝子医薬品の脳への高い浸透が可能になる可能性があります。会社のプログラムの中には完全所有のものもあり、アレクシオン、アストラゼネカ希少疾患、ノバルティスファーマAG(「ノバルティス」)、ニューロクリンバイオサイエンス株式会社(「ニューロクリン」)など、ライセンシーや協力者とともに推進しているプログラムもあります。
当社には、年間純営業損失を被った歴史があります。2024年6月30日の時点で、会社の累積赤字はドルでした
2024年6月30日現在、当社は現金、現金同等物、および有価証券を保有していました
会社が会社が受け入れられる条件で追加の負債またはエクイティファイナンスを取得したり、コラボレーションパートナーから製品の収益や収益を適時またはまったく生み出したりできるという保証はありません。必要なときに許容できる条件で十分な資金を調達できなかった場合、会社の事業、経営成績、および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
2。重要な会計方針の概要と表現の基礎
プレゼンテーションの基礎
添付の当社の未監査要約連結財務諸表は、米国で中間財務報告として一般に認められている会計原則(「GAAP」)に従って作成されています。したがって、これらには、GAAPが完全な財務諸表に必要なすべての情報や脚注が含まれているわけではありません。詳細については、2024年2月28日に証券取引委員会(「SEC」)に提出された2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-kの当社の年次報告書に含まれる連結財務諸表と脚注を参照してください。経営陣の見解では、これらの暫定要約連結財務諸表には、提示された期間の会社の財政状態と経営成績を公正に表示するために必要な、通常の定期的な調整がすべて反映されています。これらの注記で適用されるガイダンスへの言及は、財務会計基準委員会の会計基準体系化および会計基準の更新に記載されている、米国で一般に認められている権威ある会計原則を指すためのものです。
統合の原則
未監査の中間連結財務諸表には、2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-kの年次報告書に添付されている「連結財務諸表の注記」内の「重要な会計方針の概要と表示基準」という見出しの下に、注記2に開示されている当社およびその完全子会社の勘定が含まれます。会社間の残高と取引はなくなりました。
9
目次
見積もりの使用
GAAPに準拠した連結財務諸表を作成するには、経営陣は連結財務諸表と添付の注記に報告される金額に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。会社の経営陣は継続的に見積もりを評価しています。見積もりには、収益認識、リースの増分借率、未払費用、株式ベースの報酬費用、および所得税に関する見積もりが含まれますが、これらに限定されません。当社の見積もりは、過去の経験や、その状況下では合理的であると考えるその他の市場固有の仮定またはその他の関連する仮定に基づいています。実際の結果は、それらの見積もりや仮定とは異なる場合があります。
重要な会計方針の要約
2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に添付されている「連結財務諸表の注記」の注記2「重要な会計方針の概要と表示基準」に記載されているように、会社の重要な会計方針に変更はありません。
3。公正価値の測定
2024年6月30日および2023年12月31日現在の公正価値で定期的に測定される資産と負債は次のとおりです。
| | | | | 見積価格 | | 重要な | | | |
| ||
| | | | | でアクティブ | | その他 | | 重要な |
| |||
| | | | | の市場 | | 観察可能 | | 観察不能 |
| |||
| | | | | 同一の資産 | | インプット | | インプット | | |||
資産 |
| 合計 |
| (レベル 1) |
| (レベル 2) |
| (レベル 3) |
| ||||
2024年6月30日に | | (千単位) |
| ||||||||||
現金および現金同等物に含まれるマネーマーケットファンド |
| $ | |
| $ | |
| $ | — |
| $ | — | |
市場性のある証券: | | | | | | | | | | | | | |
米国財務省証券 | |
| | |
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| — | |
| — | |
米国政府機関の証券 | | | | | | | | | — | | | — | |
預金証書 | | | | | | — | | | | | | — | |
企業債券 | | | | | | — | | | | | | — | |
コマーシャル・ペーパー | | | | | | — | | | | | | — | |
マネーマーケットファンドと有価証券の合計 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | — | |
2023年12月31日です | | | | | | | | | | | | | |
現金および現金同等物に含まれるマネーマーケットファンド |
| $ | |
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| $ | — |
| $ | — | |
市場性のある証券: | | | | | | | | | | | | | |
米国財務省証券 | | | | | | | | | — | | | — | |
米国政府機関の証券 | | | | | | | | | — | | | — | |
企業債券 | | | | | | — | | | | | | — | |
コマーシャル・ペーパー | | | | |
| — | | | | | | — | |
マネーマーケットファンドと有価証券の合計 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | — | |
当社は、マネーマーケットファンド、米国財務省証券、および米国政府機関証券の公正価値を測定します。これは、同一証券の活発な市場における相場価格に基づいています。当社は、活発な市場における最近の証券取引、類似商品の相場市場価格、および観察可能な市場データから導き出された、または観察可能な市場データによって裏付けられたその他の重要なインプットに基づいて、レベル2の証券、預金証書、社債、コマーシャルペーパーの公正価値を測定します。
10
目次
4。現金、現金同等物、制限付現金、および売却可能な有価証券
2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、現金、現金同等物、および有価証券には次のものが含まれていました。
| | 償却済み | | 未実現 | | 未実現 | | フェア | | ||||
|
| 費用 |
| 利益 |
| 損失 |
| 価値 | | ||||
| | (千単位) | | ||||||||||
2024年6月30日現在 |
| |
|
| |
|
| |
|
| |
| |
現金および現金同等物に含まれるマネーマーケットファンド | | $ | | | $ | — | | $ | — | | $ | | |
市場性のある証券: | | | | | | | | | | | | | |
米国財務省証券 | |
| | | | — | | | ( | | | | |
米国政府機関の証券 | | | | | | | ( | | | | | ||
預金証書 | | | | | | | | | | | | | |
企業債券 | | | | | | | | ( | | | | | |
コマーシャル・ペーパー | | | | | | | | ( | | | | | |
マネーマーケットファンドと有価証券の合計 | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | | |
2023年12月31日現在 |
| |
|
| |
|
| |
|
| |
| |
現金および現金同等物に含まれるマネーマーケットファンド | | $ | | | $ | — | | $ | — | | $ | | |
市場性のある証券: | | | | | | | | | | | | | |
米国財務省証券 | |
| | | | | | | ( | |
| | |
米国政府機関の証券 | | | | | | | | | ( | | | | |
企業債券 | | | | | | | | | ( | | | | |
コマーシャル・ペーパー | | | | | | — | | | — | | | | |
マネーマーケットファンドと有価証券の合計 | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | | |
2024年6月30日現在の当社の有価証券はすべて、契約満期が1年以下です。
当社は、投資の公正価値が償却費用を下回り、投資の帳簿価額が妥当な期間内に回収できないという証拠がある場合はいつでも投資を見直します。これらの投資に関連して、当社は、公正価値が償却費用をどの程度下回っているか、格付け機関による証券の格付けの変更、および証券に特に関連する不利な条件などを考慮して、公正価値の低下が信用損失またはその他の要因によるものかどうかを評価します。この評価で信用損失が存在することが判明した場合、証券から回収されると予想されるキャッシュフローの現在価値が、証券の償却原価基準と比較されます。回収されると予想されるキャッシュフローの現在価値が償却原価ベースよりも低い場合は、信用損失が発生し、信用損失引当金が要約連結貸借対照表に記録されます。公正価値が償却原価基準を下回る金額に制限されます。信用に関係のない減損は、その他の包括利益(損失)に計上されます。信用損失引当金の変動は、一般管理費の信用損失費用の引当金(または取り消し)として、要約連結営業報告書に記録されます。売却可能な証券の回収不能性が確認された場合、または売却の意図または要件に関する基準のいずれかが満たされた場合に、損失が引当金から計上されます。
会社は$を保有していました
11
目次
次の表は、要約連結貸借対照表内の現金、現金同等物、および制限付現金を、合計すると要約連結キャッシュフロー計算書に示されている金額の合計になるように調整したものです。
| | 6月30日現在、 | | 12月31日現在、 | | ||
| | 2024 |
| 2023 | | ||
|
| (千単位) | | ||||
現金および現金同等物 | | $ | | | $ | | |
預金やその他の非流動資産に含まれる制限付現金 | | | | | | | |
現金、現金同等物、および制限付現金の合計 | | $ | | | $ | | |
5。未払費用
2024年6月30日および2023年12月31日現在の未払費用は以下のとおりです。
| | 6月30日現在、 | | 12月31日現在、 | | ||
|
| 2024 |
| 2023 |
| ||
| | (千単位) | | ||||
従業員報酬費用 | | $ | | | $ | | |
研究開発コスト | | | | | | | |
未払商品とサービス | | | | | | | |
プロフェッショナルサービス | |
| | |
| | |
合計 | | $ | | | $ | | |
| | | | | | | |
6。リース義務
オペレーティングリース
2024年6月30日現在、当社はマサチューセッツ州レキシントンのヘイデンアベニュー75番地の研究室とオフィススペースを2031年1月31日までリースし、2026年11月30日までマサチューセッツ州ケンブリッジのシドニーストリート64番地にある追加のオフィスと研究室スペースをリースしています。
2023年8月11日、当社は、マサチューセッツ州レキシントンのヘイデンアベニュー75番地にある研究室およびオフィススペースの既存のリースについて、最初の修正(「修正第1条」)を締結しました。これに従って、当社はおよそリースすることに合意しました
会社のリース契約では、会社は現金預金または取消不能の信用状を合計金額で維持する必要があります
2024年6月30日までの3か月間に、当社はマサチューセッツ州ケンブリッジにあるリースオフィスと研究室のスペースを空けました。会社は$の減損費用を計上しました
2024年6月30日までの3か月と6か月の間に、会社はドルのリース費用を負担しました
12
目次
$ の
7。コミットメント、不測の事態、その他の負債
2024年6月30日および2023年12月31日現在、その他の流動負債と非流動負債は以下のとおりです。
| 6月30日現在、 | | 12月31日現在、 | | ||
| 2024 |
| 2023 | | ||
| (千単位) | | ||||
その他の流動負債 | | | | | | |
リース責任 | | | | | | |
その他の流動負債合計 | $ | | | $ | | |
| | | | | | |
その他の非流動負債 | | | | | | |
リース責任 | $ | | | $ | | |
その他 | | | | | | |
その他の非流動負債の合計 | $ | | | $ | | |
その他の契約
2016年に、当社は非営利団体と研究開発資金の取り決めを締結しました。その資金は最大$です
訴訟
2024年6月30日または2023年12月31日現在、当社は重要な法的問題や請求の当事者ではありませんでした。2024年6月30日または2023年12月31日現在、当社には訴訟負債のための緊急時準備金は設定されていません。
8。重要な契約
当社の重要な合意は、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれる2023年12月31日の連結財務諸表の注記9に記載されています。2024年6月30日までの3か月から6か月の間、会社のコラボレーション契約やオプションおよびライセンス契約に重大な変更はありませんでした。
2023 ニューロクリン協力契約
2024年4月、当社は、2023年1月に締結されたNeurocrineとのコラボレーションおよびライセンス契約(「2023年Neurocrine連携契約」)に基づき、パーキンソン病およびその他のGBA1媒介性疾患に対するグルコセレブロシダーゼ1遺伝子治療プログラム(「GBA1プログラム」)の開発候補者を、Neurocrineとの合同運営委員会が選択したことを発表しました。合同運営委員会の選定は
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目次
GBA1プログラムの開発候補者が$を獲得しました
2023 ノバルティス株式購入契約
2023年12月に締結された株式購入契約(「2023年ノバルティス株式購入契約」)に基づき、ノバルティスは購入しました
2019 ニューロクリン協力契約
2024年2月、当社は、2019年1月に締結されたNeurocrineとのコラボレーションおよびライセンス契約(「2019 Neurocrineコラボレーション契約」)に基づき、Neurocrineとの合同運営委員会が、フリードライヒ運動失調症の遺伝子治療プログラム(「FAプログラム」)の主任開発候補者を選出したことを発表しました(「2019年ニューロクリン協力契約」)。これにより、資金が調達されました
関連当事者コラボレーション売掛金
次の表は、2024年6月30日までの6か月間における2023年のNeurocrineコラボレーション契約と2019年のNeurocrineコラボレーション契約における当社の関連当事者コラボレーション売掛金と契約負債の残高の変動を示しています。
| | 残高 | |
| | | | 残高 | ||||
| | 2023年12月31日です | | 追加 | | 控除 | | 2024年6月30日に | ||||
| | | (単位:千ドル) | |||||||||
関連当事者コラボレーション債権 | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | |
契約負債: | | | | | | | | | | | | |
繰延収益 | | $ | | | $ | | | $ | ( | | $ | |
2024年6月30日までの3か月間の関連当事者コラボレーション売掛金残高の変動は、主に、2023年および2019年のNeurocrineコラボレーション契約について、提供された研究開発サービスに対して当社に支払うべき金額を、期間中に回収された金額で相殺したものです。この期間の繰延収益活動には、$の記録が含まれます
14
目次
9。株式ベースの報酬
株式ベースの報酬費用
要約連結営業報告書および包括利益(損失)収益に記載されているすべての株式ベースの報酬報奨について計上された報酬費用の合計は次のとおりです。
| | 3 か月が終了 | | 6 か月間終了 | | ||||||||
| | 6月30日 |
| 6月30日 |
| ||||||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
| ||||
| | (千単位) |
| ||||||||||
研究開発 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | | |
一般と管理 | |
| | |
| | |
| | |
| | |
株式報酬費用の総額 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | | |
要約連結営業報告書に含まれる報奨の種類別の株式ベースの報酬費用と包括利益(損失)は次のとおりです。
| | 3 か月が終了 | | 6 か月間終了 | | ||||||||
| | 6月30日 | | 6月30日 | | ||||||||
|
| 2024 |
| 2023 | | 2024 |
| 2023 | | ||||
| | (千単位) | | ||||||||||
ストック・オプション | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | | |
制限付株式の報奨とユニット | | | | | | | | | | | | | |
従業員株式購入プラン特典 | |
| | |
| | | | | | | | |
株式報酬費用の総額 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | | |
制限付株式ユニット
2024年6月30日までの6か月間の当社の株式報奨制度に基づく権利確定されていない制限付株式ユニットの活動の状況と変化の概要は次のとおりです。
|
| |
| 加重 | | |
| | | | 平均 | | |
| | | | 付与日 | | |
| | | | 公正価値 | | |
|
| 単位 |
| ユニットあたり | | |
2023年12月31日現在の未確定制限付株式ユニット |
| | | $ | | |
付与されました |
| | | $ | | |
既得 |
| ( | | $ | | |
没収 |
| ( | | $ | | |
2024年6月30日現在の未確定制限付株式ユニット |
| | | $ | | |
制限付株式ユニットの株式ベースの報酬は、付与日の会社の普通株式の公正価値に基づいており、権利確定期間中に計上されます。2024年6月30日までの6か月間に付与されたすべての制限付株式ユニットは、毎年同じ金額で権利が確定します
2024年6月30日現在、当社には、権利が確定していない制限付株式単位に関連する未確認の株式ベースの報酬費用がありました
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目次
ストックオプション
以下は、2024年6月30日までの6か月間のストックオプション活動の概要です。
|
| |
| 加重 |
| 残り |
| 集計 | | ||
| | | | 平均 | | 契約上 | | 固有の | | ||
| | | | エクササイズ | | ライフ | | 価値 | | ||
|
| 株式 |
| 価格 |
| (年単位) |
| (千単位) | | ||
2023年12月31日時点で未払い |
| | | $ | | | | | | | |
付与されました |
| | | $ | | | | | | | |
運動した |
| ( | | $ | | | | | | | |
キャンセルまたは没収 |
| ( | | $ | | | | | | | |
2024年6月30日に未処理です |
| | | $ | |
| | | | | |
2024年6月30日に行使可能です |
| | | $ | |
| | $ | | |
2024年6月30日現在、当社は、権利確定していないストックオプションに関連する未知の株式ベースの報酬費用を計上していました
10。1株当たりの純利益(損失)
次の表は、希薄化後の1株当たり純利益(損失)の計算から除外されている、希薄化の可能性のある未払いの有価証券を示しています。それらを含めると希薄化防止効果がないためです。
| | | 6月30日に終了した3か月間、 | | | 6月30日に終了した6か月間 | | ||||||
| |
| 2024 |
| | 2023 | |
| 2024 |
| | 2023 | |
権利が確定していない制限付普通株式報酬 | |
| | | | | |
| | | | | |
権利が確定していない制限付普通株式ユニット | | | | | | | | | | | | | |
優れたストックオプション | |
| | | | | |
| | | | | |
合計 | |
| | | | | |
| | | | | |
2024年6月30日および2023年6月までの3か月および6か月間の基本純利益(損失)と希薄化後の加重平均発行済株式数は次のとおりです。
| | | 6月30日に終了した3か月間 | | | 6月30日に終了した6か月間 | ||||||
| | | 2024 | | | 2023 | | | 2024 | | | 2023 |
| | | | | | | ||||||
分子: | | | | | | | | | | | | |
純利益 (損失) (千単位) | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | | $ | |
1株当たりの基本純利益(損失)の分母: | | | | | | | | | | | | |
加重平均発行済株式数-基本株式 | | | | | | | | | | | | |
希薄化後の1株当たり純利益(損失)の分母: | | | | | | | | | | | | |
加重平均発行済株式数-基本株式 | | | | | | | | | | | | |
普通ストックオプションと制限付株式ユニット | | | — | | | — | | | — | | | |
加重平均発行済株式数(希薄化後) | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
1株当たりの純利益(損失)、基本: | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | | $ | |
希薄化後の1株当たりの純利益(損失): | | $ | ( | | $ | ( | | $ | ( | | $ | |
注記11で説明されている引受公募に関連して発行された事前積立新株予約権は、2024年6月30日までの3か月および6か月の基本および希薄化後の加重平均発行済株式数に含まれています。
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目次
11。引受公募増資
2024年1月4日、当社は、シティグループ・グローバル・マーケッツ株式会社およびグッゲンハイム証券LLCと、そこに記載されている複数の引受会社(「引受人」)の代表として、引受公募に関する引受契約(「引受契約」)を締結しました。
2024年1月9日、当社は
12。関連当事者取引
2024年6月30日までの3か月と6か月の間に、当社は当社の元最高科学責任者であるDinah Sah博士から科学諮問委員会およびその他の科学諮問サービスを受けました。2024年6月30日までの3か月と6か月間に提供されたサービスに対してSah博士に支払われた料金の合計額は、$でした
当社とNeurocrineとの各コラボレーション契約に基づき、当社とNeurocrineは、当社の特定のAAV遺伝子治療製品候補の研究、開発、および商品化活動を実施することに合意しました。Neurocrineから支払うべき金額は、関連当事者のコラボレーション債権に反映されます。2024年6月30日現在、会社の資金は約$です
13。その後のイベント
2024年8月、当社は、マサチューセッツ州ケンブリッジのシドニーストリート64番地にある当社がリースしているオフィスと研究室のスペースを第三者(「サブテナント」)に転貸する契約(「サブリース」)を締結しました。サブリースの期間はおよそ
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目次
アイテム2。経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析
当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析は、2024年2月28日に証券取引委員会またはSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれる監査済み財務情報とその注記に記載されている未監査の要約連結財務諸表と関連注記と併せて読む必要があります。
当社の実際の結果や特定の出来事のタイミングは、将来の見通しに関する記述に記述、予測、予想、または示された結果とは大きく異なる場合があります。将来の見通しに関する記述は将来の業績を保証するものではなく、当社の実際の業績、財政状態と流動性、および当社が事業を展開する業界の発展は、このフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述と大きく異なる可能性があることを警告します。以下の情報および将来の見通しに関する記述は、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書のパートI、項目1A、「リスク要因」に記載されている要因、および該当する場合は、フォーム10-Qの四半期報告書のパートII、項目1Aに含まれる要因に照らして検討する必要があります。これにより、実際の将来の結果または出来事が当社の将来の見通しに関する記述と大きく異なる可能性があります。
[概要]
私たちは、人類遺伝学の力を活用して神経疾患の経過を変え、最終的には治癒することを使命とするバイオテクノロジー企業です。私たちのパイプラインには、アルツハイマー病(AD)、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、パーキンソン病、その他複数の中枢神経系疾患(CNS)のプログラムが含まれています。私たちのプログラムの多くは、当社のTRACER™(細胞型特異的なRNAの発現によるAAVのトロピズムリダイレクト)アデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシド発見プラットフォームから派生しています。これを使用して、新しいキャプシド、つまりTRACERキャプシドを生成し、関連する受容体を同定することで、静脈内投与後に遺伝薬をより脳に浸透させる可能性があります。私たちのプログラムの中には、完全所有のものもあれば、アレクシオン、アストラゼネカ希少疾患、アレクシオン、ノバルティスファーマAG(ノバルティス)、ニューロクリンバイオサイエンス株式会社、ニューロクリンなどのライセンシーや協力者と共同で進めているものもあります。
私たちは、病気の進行を止めたり遅らせたり、症状の重症度を軽減したりして、患者に臨床的に有意義な影響を与えることを目的として、キャプシド発見と神経薬理学における専門知識を活用して、遺伝医学と神経学の分野を制約してきたデリバリーハードルに取り組むことに重点を置いています。私たちは、ADを中心とした神経疾患の創薬候補品の独自のパイプラインを進めています。私たちの完全所有の優先パイプラインプログラムには、ADに対する抗タウ抗体、ALSに対するスーパーオキシドジスムターゼ1、またはSOD1のサイレンシング遺伝子治療、ADのタウサイレンシング遺伝子治療が含まれます。2023年の第1四半期に、抗タウ抗体プログラムの主任開発候補を特定しました。これをVY7523(以前はVY-TAU01と呼ばれていました)と呼んでいます。2024年3月に、治験中の新薬(IND)のVY7523の申請を米国食品医薬品局(FDA)に提出し、INDの認可を取得しました。2024年5月、私たちは健康なボランティアを対象としたVY7523の第1a相単回漸増投与(SAD)試験の最初の参加者に投与しました。2025年前半のSAD試験では、トップラインの安全性と薬物動態データが発表されると予想しています。2025年に初期のAD患者を対象とした VY7523 の第10億多段階昇順投与(MAD)試験を開始する予定です。この試験では、2026年の後半にタウ陽電子放出断層撮影(pET)画像法によって病的タウの広がりを遅らせるための初期データが生成される可能性があります。2023年の第4四半期に、VY9323と呼ばれるSOD1サイレンシング遺伝子治療プログラムの主任開発候補を特定しました。2025年半ばにこのプログラムのIND申請書を提出する予定です。私たちは2024年5月にVY9323プログラムに関するFDAとのIND前会議を完了し、2024年7月に優良検査基準(GLP)毒物学研究を開始しました。私たちは、マウスモデルにおけるタウメッセンジャーRNA(mRNA)の大幅な減少を示す前臨床データに基づいて、2024年の第1四半期にタウサイレンシング遺伝子治療プログラムを優先プログラムに昇格させました。2026年にはこのプログラムのINDが提出される予定です。当社独自のパイプラインには、ADの治療のための遺伝子治療を開発するための初期の研究イニシアチブも含まれています。このプログラムは、ベクター化された抗アミロイド抗体とトレーサーキャプシドを組み合わせることを目指しています。
また、コラボレーションパートナーと協力して複数のプログラムに取り組んでいます。2019年1月と2023年1月に、私たちはニューロクリンと協力およびライセンス契約を締結しました。Neurocrineとの契約に基づき、私たちは
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目次
パーキンソン病やその他のGBA1媒介疾患に対するグルコセレブロシダーゼ1(GBA1)遺伝子治療プログラム(GBA1プログラム)と、フリードライヒ運動失調症のフラタキシン(FXN)遺伝子治療プログラム(FAプログラム)の2つの後期前臨床段階プログラムを積極的に進めています。Neurocrineとの合同運営委員会は2024年2月にFAプログラムの開発候補を選びました。私たちとNeurocrineは、2025年にFAプログラムのIND申請をFDAに提出する予定です。Neurocrineとの合同運営委員会も、2024年4月にGBA1プログラムの開発候補を選びました。私たちとNeurocrineは、2025年にGBA1プログラムのIND申請をFDAに提出する予定です。また、Neurocrineとの契約に基づき、中枢神経系の疾患や希少な遺伝子標的に関連する状態に対処するために設計された遺伝子治療の研究、開発、製造、商品化のための5つの初期段階プログラムで、Neurocrineと協力しています。2023年12月、私たちはノバルティスとライセンスおよびコラボレーション契約を締結しました。これは、脊髄性筋萎縮症の治療のための潜在的な遺伝子治療製品候補の開発に関する特定の権利をノバルティスに与え、ノバルティスと協力してハンチントン病の治療用の遺伝子治療製品候補を開発することです。また、ノバルティスやアレクシオンなどのライセンシーと、特定のトレーサーキャプシドをライセンスしたり、独占ライセンスを受け取るオプションを提供したりする契約を結んでいます。
当社の完全所有および共同パイプラインのすべての遺伝子治療は、当社のTRACER™ キャプシド発見プラットフォームから派生した新しいキャプシドを利用しています。TRACERは広く適用可能なRNAベースのスクリーニングプラットフォームで、人間以外の霊長類を含む複数の種で血液脳関門をしっかりと貫通し、中枢神経系向性が強化されたAAVキャプシドを迅速に発見できます。
パイプラインの概要
私たちは、TRACER発見プラットフォームやその他の遺伝子治療プラットフォーム、独自の抗体、ベクター化された低分子干渉RNA(siRNA)、ノックダウン、遺伝子送達、ベクター化された抗体プラットフォームに関する専門知識、およびベクター化された抗体プラットフォームを活用して、神経疾患の治療のための独自の抗体、AAV遺伝子治療、その他の遺伝医学プログラムのパイプラインを構築しました。私たちは、満たされていない高い医療ニーズ、ターゲット検証、人体による生物学の証明への効率的な道、確固たる前臨床薬理学、そして強力な商業的可能性という基準に基づいて、開発のためのパイプラインプログラムを優先してきました。病気にもよりますが、遺伝子置換、遺伝子サイレンシング、ベクター化抗体アプローチを使用するAAV遺伝子治療と、受動的投与アプローチを使用する抗体の開発を目指しています。
19
目次
私たちのプログラムのパイプラインは以下の表にまとめられています:
完全所有プログラム
アルツハイマー病の治療のための抗タウ抗体(VY7523 — 旧VY-TAU01)
私たちの治療アプローチ
ADに対抗するための主要なヒト化抗タウ抗体候補としてVY7523を選択しました。VY7523は、ADの疾患進行と認知機能低下と密接に関連している病的タウの広がりを抑制するために開発された、静脈内投与、組換え、ヒト化IgG4モノクローナル抗体です。臨床研究で有効性が示されなかった以前のN末端指向抗タウ抗体とは対照的に、VY7523はタウの異なるC末端エピトープを標的とし、前臨床モデルで病的タウの広がりを生体内で強力に抑制することが実証されています。その他の前臨床試験では、VY7523は耐容性が高く、静脈内投与後に良好な薬物動態プロファイルを示したことが実証されています。
プログラムのステータス
2023年1月、AD対策を進めるための主要なヒト化抗タウ抗体候補としてVY7523を選択しました。2024年3月にVY7523のIND申請書をFDAに提出し、INDの認可を取得しました。2024年5月、私たちは第1a相SAD試験の最初の参加者に健康なボランティアを投与しました。登録は順調に進んでおり、合計で約48人の参加者が複数のコホートに分かれて登録する予定です。2025年前半のSAD試験では、トップラインの安全性と薬物動態データが発表されると予想しています。AD初期の参加者を対象とした第10,000MAD相試験は、2025年に開始される予定です。MAD試験は、2026年後半にタウのPET画像検査によって病的タウの広がりを遅らせるための初期データを生成する可能性があります。
ALSの治療のためのSOD1サイレンシング遺伝子治療プログラム(VY9323)
私たちの治療アプローチ
私たちは、AAV遺伝子療法の静脈内投与によってベクター化された非常に強力なsiRNA構築物を送達する治療法により、SOD1の広範なCNSノックダウンが可能になり、SOD1変異を持つALS患者の機能的能力の低下を遅らせることができると考えています。新しいトレーサーキャプシドを使用して送達された、SOD1を標的とする強力で特異的なベクター化されたsiRNA導入遺伝子を選択しました。私たちは、第1相臨床試験は
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目次
脳脊髄液中のSOD1と血漿中のニューロフィラメント軽鎖の減少は、それぞれターゲットの関与と運動ニューロンの喪失の減衰の証拠となる可能性があることを示しています。
プログラムのステータス
マウスモデルでBBB浸透性キャプシドを使用して送達した場合、寿命と運動機能が大幅に延長される、強力で特異的なベクター化されたsiRNA導入遺伝子であるVY9323を特定しました。2023年12月、私たちはSOD1プログラムの主任開発候補としてVY9323を選びました。2025年半ばにVY9323のIND申請書をFDAに提出し、その後できるだけ早くプログラムのためにSOD1 ALS患者を対象とした VY9323 の第1相臨床試験を開始する予定です。私たちは2024年5月にFDAとのIND前会議を完了し、潜在的なIND申請を裏付けるように設計されたGLP毒性学研究を開始しました。この第1相試験では、VY9323の安全性と生物活性を評価する予定です。
ADの治療のためのタウサイレンシング遺伝子治療プログラム
私たちの治療アプローチ
私たちは長年、ADや他のタウオパチーの中心と考えられているタウ病変の進行を阻止するための独自の補完的なアプローチの開発に注力してきました。有毒なタウ凝集体の減少は、これらの病気の病気の進行と認知機能の低下を遅らせる可能性があります。前述の抗タウ抗体プログラムに加えて、特にタウmRNAを標的とするベクター化されたsiRNAを含むTRACERキャプシドを静脈内投与する遺伝子治療を進めています。
プログラムのステータス
2024年の第1四半期に、私たちはタウサイレンシング遺伝子治療プログラムを、インビボでの概念実証の実証と2〜3年以内にINDへの進出が見込まれていることを踏まえて、完全所有パイプラインの優先プログラムに昇格しました。開発候補を選択できるように、このプログラムに最適なペイロードとキャプシドの組み合わせを評価しています。2026年にこのプログラムのINDを提出する予定です。
ADの治療のためのベクター化された抗アミロイド抗体早期研究プログラム
2023年8月、私たちはADの治療のための抗アミロイドを標的とする遺伝子治療を調査する初期の研究イニシアチブを発表しました。このプログラムは、ベクター化された抗アミロイド抗体とTRACER Capsidの静脈内投与を組み合わせたものです。
コラボレーションプログラム
フリードライヒの運動失調プログラム:VY-FXN01(2019 ニューロクリンコラボレーション)
私たちの治療アプローチ
私たちは、FXN遺伝子の機能的なバージョンを静脈注射によって感覚経路に送達すると信じているAAV遺伝子治療法の開発を目指しています。このアプローチは、フリードライヒ運動失調症患者のバランス、歩行能力、感覚能力、協調性、筋力、機能的能力を向上させる可能性があると考えています。ほとんどのフリードライヒ運動失調症患者は低レベルのフラタキシンタンパク質を産生しますが、これは病気を予防するには不十分ですが、患者の免疫系をフラタキシンにさらします。これにより、AAV遺伝子治療によって発現されるFXNタンパク質が有害な免疫反応を引き起こす可能性が低くなります。
私たちのプログラムステータス
2019年1月に締結されたNeurocrineとのコラボレーションおよびライセンス契約、または2019年のNeurocrineコラボレーション契約に基づき、フリードライヒ運動失調症の治療薬としてVY-FXN01を開発しています。VY-FXN01は現在前臨床開発中です。2024年2月、Neurocrineとの合同運営委員会は、FXN遺伝子置換ペイロードと新しいTRACER Capsidを組み合わせたFAプログラム用の開発候補を選びました。私たちとNeurocrineは、2025年にFAプログラムのIND申請をFDAに提出する予定です。その
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リードディベロップメント候補の選定により、2024年3月に500万ドルのマイルストーン支払いが行われました。
パーキンソン病の治療のためのGBA1遺伝子置換プログラム(2023年ニューロクリン・コラボレーション)
私たちの治療アプローチ
リソソームグルコセレブロシダーゼ酵素(Gcase)をコードする遺伝子の活性を回復させることで、病気の進行が弱まり、神経変性が遅くなる可能性があると考えています。AAV遺伝子治療の静脈内投与によりGBA1を送達することで、影響を受けた複数の脳領域への広範な分布が可能になり、より侵襲的なアプローチの必要がなくなることを期待しています。脳脊髄液バイオマーカーとしてグルコシルスフィンゴシンなどのGcase基質を測定することで、生物学の証明の効率的な臨床実証が容易になると考えています。このようなGcase酵素の基質は、GBA1変異を持つパーキンソン病患者の脳脊髄液中で上昇します。私たちの遺伝子治療によって脳内のGcase酵素の発現が回復すれば、基質レベルは正常化すると予想されます。この遺伝子治療は、特発性パーキンソン病にも応用できる可能性があります。特発性パーキンソン病では、GBA1変異がなくてもパーキンソン病患者の黒質でGcase活性が失われるという証拠があり、一般的なリソソーム機能障害の証拠もあります。
プログラムのステータス
2023年1月に締結されたNeurocrineとのコラボレーションおよびライセンス契約、または2023年のNeurocrineコラボレーション契約に基づき、パーキンソン病およびGBA1に関連するその他の疾患、またはGBA1プログラムの治療を目的として、GBA1をコードする遺伝子を対象とした遺伝子治療製品を開発しています。GBA1プログラムは現在前臨床開発中です。2024年4月、Neurocrineとの合同運営委員会はGBA1プログラムの開発候補を選びました。私たちとNeurocrineは、2025年にGBA1プログラムのIND申請をFDAに提出する予定です。この開発候補が選ばれたことで、2024年の第2四半期に300万ドルのマイルストーン支払いが行われました。
HDプログラム(2023年ノバルティス協力契約)
プログラムのステータス
2023年12月28日、つまり2023年のノバルティスとのコラボレーション契約の発効日に、私たちはノバルティスとライセンスおよびコラボレーション契約、または2023年のノバルティスコラボレーション契約を締結しました。2023年のノバルティス協力契約に基づき、私たちとノバルティスは、ノバルティスHDプログラムと呼ばれるハンチントン病の治療を目的としたAAV遺伝子治療製品および製品候補を開発するために協力することに合意しました。ノバルティスHDプログラムは現在前臨床開発中です。ノバルティスHDプログラムの最初のIND申請以降、ノバルティスとノバルティスは、ノバルティスHDプログラムに基づく遺伝子治療製品および製品候補の開発と商品化について、ノバルティスが単独で責任を負うことに同意しました。これには、ノバルティスHDプログラム製品および製品候補の今後の前臨床および臨床開発、および商品化も含まれます。
コラボレーションプログラムとライセンス契約
2023年ノバルティスコラボレーション契約
2023年のノバルティス協定の発効日に、上記のとおり、当社はノバルティスと2023年のノバルティス協力契約を締結しました。(a)特定のトレーサーキャプシドについて、ノバルティスによるAAV遺伝子治療製品および製品候補の研究、開発、商品化に使用する権利をノバルティスに付与します。このようなトレーサーキャプシドと脊髄筋の治療を目的としたペイロードが含まれます萎縮症、またはノバルティスのSMAプログラム、および(b)協力して、AAV遺伝子治療製品と製品候補を開発していますノバルティスHDプログラムは、いずれの場合も、トレーサーキャプシドや当社が管理するその他の知的財産を活用しています。
2023年のノバルティス・コラボレーション契約に基づき、ノバルティスは私たちに8,000万ドルの前払金を支払いました。私たちは、最大で特定の開発、規制、および商品化のマイルストーン支払いを受け取る資格があります
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目次
ノバルティスのSMAプログラムは合計2億ドル、ノバルティスHDプログラムの場合は合計2億2,500万ドルです。いずれの場合も、対応するマイルストーンを達成した最初の対応する製品になります。また、(a)ノバルティスSMAプログラムでは合計4億ドル、ノバルティスHDプログラムでは合計3億7,500万ドルの特定の販売マイルストーン支払い、(b)ノバルティスSMAプログラム製品およびノバルティスHDプログラム製品の年間純売上高の1桁台前半から2桁台前半の割合で、段階的に昇格するロイヤルティを受け取る資格もあります。。ロイヤルティは、特許請求の有効期限、特定の第三者ライセンスの支払い、バイオシミラーの市場浸透など、慣習的に減額される可能性がありますが、一定の制限があります。2023年のノバルティス・コラボレーション契約の詳細については、注記9を参照してください。 重要な契約、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書の「2023年ノバルティス協定」というキャプションに記載されている当社の連結財務諸表をご覧ください。
2023 ノバルティス株式購入契約
私たちとノバルティスはまた、2023年12月28日に、当社の普通株式2,145,002株またはノバルティス株式を1株あたり9.324ドルの価格でノバルティスに売却および発行するための株式購入契約、または2023年のノバルティス株式購入契約を締結しました。総購入価格は約2,000万ドルです。2023年のノバルティス株式購入契約の条件に従い、2024年1月3日、つまり2023年のノバルティス投資締切日に、ノバルティス株を発行してノバルティスに売却しました。
2023 ノバルティス投資家契約
私たちとノバルティスはまた、2023年12月28日に投資家契約、または2023年のノバルティス投資家契約を締結しました。この契約は、2023年のノバルティス投資締切日に発効し、停止およびロックアップの制限を規定しています。
2023年のノバルティス投資家契約の条件に従い、ノバルティスは、当社の事前の書面による承認なしに、特定の条件に従い、発行済み普通株式を直接的または間接的に取得したり、当事者間の公開買付け、交換オファー、合併を公に求めたり提案したり、当社が発行した議決権のある有価証券の議決権行使の代理人または同意を求めたり、買収の可能性に関連するその他の特定の措置を講じたりしないことに同意しました当社のその他の出資持分。さらに、ノバルティスは、特定の条件に従い、当社の事前の承認なしにノバルティスの株式を売却または譲渡しないこと、およびその関連会社に売却または譲渡しないことにも同意しています。
2022 ノバルティスのオプションとライセンス契約
2022年3月4日、つまり2022年のノバルティスオプションとライセンスの発効日に、ノバルティスとオプションおよびライセンス契約、または2022年のノバルティスオプションおよびライセンス契約を締結しました。2022年のノバルティスオプションおよびライセンス契約に従い、ノバルティスのライセンスキャプシドとそのような標的に向けられたペイロード、またはノバルティスのペイロードで構成されるAAV遺伝子治療候補を開発および商品化するために、特定のターゲットでのみ使用するトレーサーキャプシドまたはノバルティスライセンスキャプシドをライセンスするノバルティスオプションまたはノバルティスライセンスオプションを付与しました。
2022年のノバルティスオプションおよびライセンス契約の条件に基づき、ノバルティスは私たちに5,400万ドルの前払金を支払いました。2023年3月1日より、ノバルティスはノバルティスのライセンスオプションを行使して、特定の遺伝子を対象とした2つの非公開プログラム、つまり初期ノバルティスターゲットに対して、遺伝子治療プログラムで使用するトレーサーキャプシドをライセンスしました。ノバルティスの2つの初期目標に対するノバルティスのオプション行使により、2023年4月に2,500万ドルのオプション行使支払いを受け、関連する潜在的な開発、規制、および商業上のマイルストーンの支払いを受ける資格があります。また、対応するノバルティスペイロードを含む製品、またはノバルティスのライセンスキャプシドを組み込んだノバルティスのライセンス製品の純売上高に基づいて、一桁台半ばから高額のロイヤルティを受け取る資格があります。ノバルティスの最初にライセンスされた2つのターゲットは、当社の完全所有および提携パイプラインのターゲットとは異なります。さらに、研究期間中、ノバルティスは契約を拡大して、ノバルティスの追加ターゲット1つにつき1,800万ドルの手数料を支払うことで、入手可能性に応じて、他のターゲットまたは追加のノバルティスターゲットにキャプシドをライセンスするオプションを含める権利を留保します。このような拡張では、ノバルティスの追加ターゲットが行使されるたびに1,250万ドルのライセンスオプション行使料を受け取る資格があります。また、ノバルティスの追加ターゲットごとに将来のマイルストーンの支払いを受けることができます。また、ノバルティスのライセンスキャプシドを組み込んだノバルティスのライセンス製品については、一桁台半ばから高額の段階的なロイヤルティを受け取る資格があります。
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ノバルティスは、該当するノバルティスライセンスオプションの有効期限が切れる前に、2022年のノバルティスオプションおよびライセンス契約に基づいて1つの初期ノバルティスターゲットにキャプシドをライセンスしないことを選択しました。その結果、このノバルティスの初期目標に関連してノバルティスに付与した非独占的な研究ライセンスは終了し、この初期ノバルティスターゲットの研究期間が終了し、このノバルティスの初期目標に関連する開発、規制、および商業上のマイルストーンの支払いまたはロイヤルティを受け取る資格がなくなりました。そのイニシャル・ノバルティス・ターゲットに関するすべてのキャプシド権が私たちに返還されました。2022年のノバルティスオプションおよびライセンス契約の詳細については、注記9を参照してください。 重要な契約、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書の「2022ノバルティスオプションおよびライセンス契約」というキャプションに記載されている当社の連結財務諸表をご覧ください。
2023 ニューロクリン協力契約
2023年1月、私たちはNeurocrineと特定のAAV遺伝子治療製品の研究、開発、製造、商品化に関するコラボレーション契約、つまり2023年のNeurocrineコラボレーション契約を締結しました。2023年のニューロクリン協力協定に基づき、2023年のニューロクリンプログラムと総称される4つのコラボレーションプログラム、GBA1プログラム、および中枢神経系の疾患または希少な遺伝子標的に関連する状態に対処するために設計された遺伝子治療法の研究、開発、製造、商品化に焦点を当てた3つの新しいプログラム、または2023年のディスカバリープログラムの実施に協力することに合意しました。
2023年のNeurocrineコラボレーション契約の条件に基づき、Neurocrineは、2023年2月に当社の普通株式4,395,588株の株式購入の対価として、約1億3,600万ドルと約3,900万ドルの前払い金を当社に支払いました。2023年のNeurocrineコラボレーション契約は、(a) 最大9億8,500万ドルのGBA1プログラムに基づく遺伝子治療製品または2023年のコラボレーション製品の研究、開発、製造、および商品化について、Neurocrineから当社への開発マイルストーンの総額支払いを規定しています。(b) 2023年の3つのディスカバリープログラムのそれぞれについて、2023年のディスカバリープログラムごとに最大1億7,500万ドルです。GBA1プログラムでは2023年のコラボレーション製品2点まで、2023年のコラボレーション製品1点につき最大9億5,000万ドル、2023年の各ディスカバリープログラムでは2023年のコラボレーション製品1点につき最大2億7,500万ドルの商業マイルストーンの合計支払いを受け取る権利があります。2024年4月に合同運営委員会がGBA1プログラムの開発候補を選定したことで、300万ドルのマイルストーン支払いが行われ、2024年5月に受領しました。
Neurocrineは、2023年のコラボレーション製品の将来の純売上高に基づいて、段階的にロイヤリティを支払うことにも同意しています。このような米国内外の純売上高のロイヤリティパーセンテージは、それぞれ (a) GBA1プログラムの下位2桁から20桁、上位1桁から10桁半ば、(b) 2023年のディスカバリープログラムでは、上位1桁から10桁半ば、1桁台半ばから2桁台前半まで、1桁台半ばから2桁台前半までです。国ごとに、また2023年のNeurocrine Programによる2023年までのNeurocrineプログラムに基づいて、ロイヤリティの支払いは、その国での2023年のコラボレーション製品の最初の商用販売時に開始され、(x)2023年のコラボレーション製品の構成またはその国で承認された使用方法に関する最後の特許の有効期限、無効化、または放棄のいずれか遅い時点で終了することに合意しました。(y)その国で2023年のコラボレーション製品が最初に商業的に販売されてから10年後、そして規制の期限が切れるまでその国での独占権、または2023年のロイヤリティ期間。2023年のコラボレーション製品に関連する特許権の失効、特定の国でのバイオシミラー製品の承認、2023年のコラボレーション製品の開発と商品化に関連する第三者へのライセンス料の支払いなど、特定の状況ではロイヤリティの支払いを最大50%削減できます。さらに、Neurocrineに付与されたライセンスは、その国の2023年のコラボレーション製品に適用される2023年のロイヤリティ期間の満了時に、国ごとおよび2023年までのコラボレーション製品ベースで全額支払われる、永続的で取り消し不可能なロイヤリティフリーライセンスに自動的に変換されます。
2023年のニューロクリン連携協定は、2023年2月21日に発効しました。2023年2月23日、前払い金を受け取り、該当する株式購入契約に従って普通株式が発行され、Neurocrineに売却されました。2023年のNeurocrineコラボレーション契約の詳細については、注記9を参照してください。 重要な契約、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書の「2023 Neurocrineコラボレーション契約」というキャプションに記載されている当社の連結財務諸表をご覧ください。
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2019 ニューロクリン・コラボレーション
2019年1月、特定のAAV遺伝子治療製品の研究、開発、商品化に関する2019年のニューロクリン協力契約を締結しました。2019年のニューロクリン協力契約に基づき、パーキンソン病治療のためのNBIB-1817(VY-AADC)プログラム、またはVY-AADCプログラム、FAプログラム、その他2つの非公開プログラム(2019年ディスカバリープログラムと呼ばれる)を総称して2019年のニューロクリンプログラムと呼ぶ4つのコラボレーションプログラムの実施に協力することに合意しました。
2019年のNeurocrineコラボレーション契約の条件に基づき、Neurocrineは私たちに1億1,500万ドルの前払金を支払いました。2019年のNeurocrineコラボレーション契約に関連して、Neurocrineは当社の普通株式4,179,728株の株式購入の対価として5,000万ドルも支払いました。2019年のNeurocrineコラボレーション契約は、遺伝子治療製品または2019年のコラボレーション製品の研究、開発、製造、および商品化について、(a) 最大1億9,500万ドルのFAプログラムと、(b) 2019年の2つのディスカバリープログラムのそれぞれ2019年のディスカバリープログラムあたり最大1億3,000万ドルで、Neurocrineから当社への開発マイルストーンの総額支払いを規定しています。2019年のコラボレーション製品ごとに合計2億7,500万ドルの商業マイルストーン支払いを受け取る権利があります。ただし、2019年のすべてのNeurocrineプログラムにおける商業マイルストーンの支払いの合計上限は11億ドルです。VY-AADCプログラムに関する2019年のNeurocrineコラボレーション契約の一部が終了したことを踏まえ、VY-AADCプログラムのマイルストーンやロイヤリティの支払いを受ける資格がなくなりました。2024年2月に合同運営委員会がFAプログラムの主任開発候補を選定したことで、500万ドルのマイルストーン支払いが始まり、2024年3月に受領しました。
Neurocrineは、2019年のコラボレーション製品の将来の純売上高に基づいて、ロイヤルティを支払うことにも同意しています。米国内外の純売上高に対するこのようなロイヤリティパーセンテージは、該当する場合、(a) FAプログラムではそれぞれ10代前半から10桁台前半、1桁台前半から10代半ばまで、(b) 2019年のディスカバリープログラムではそれぞれ1桁台前半から10桁台前半、1桁台半ばから10桁台半ばまで、それぞれ10桁台前半から10桁台半ばまでです。国ごと、プログラムごとに、ロイヤルティの支払いは、2019年のコラボレーション製品の最初の商業販売から始まり、(x) 2019年のコラボレーション製品またはその国でのその使用方法に関する最後の特許の有効期限、(y) その国での2019年のコラボレーション製品の最初の商業販売から10年、および (z) その国での規制独占権の満了のいずれか遅い方に終了します。または 2019年のロイヤリティ期間。2019年のコラボレーション製品に関連する特許権の失効、特定の国でのバイオシミラー製品の承認、2019年のコラボレーション製品の開発と商品化に関連する第三者へのライセンス料の支払いなど、特定の状況ではロイヤリティの支払いが最大 50% 減額される場合があります。さらに、Neurocrineに付与されたライセンスは、その国の2019年のコラボレーション製品に適用される2019年のロイヤリティ期間の満了時に、国ごと、および製品ごとに、全額支払われた、ロイヤルティなし、永続的、取消不能な、独占ライセンスに自動的に変換されます。2019年のNeurocrineコラボレーション契約の詳細については、注記9を参照してください。 重要な契約、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書の「2019 Neurocrineコラボレーション契約」というキャプションに記載されている当社の連結財務諸表をご覧ください。
その他のライセンス契約
アレクシオン使用許諾契約
2021年10月、私たちはファイザー社またはファイザーとオプションおよびライセンス契約、またはファイザー契約を締結しました。これに基づいて、キャプシドと特定のファイザー導入遺伝子、またはファイザートランス遺伝子で構成される特定のAAV遺伝子治療候補を開発および商品化するために、特定のトレーサーキャプシドに対して独占ライセンスまたはファイザーライセンスオプションを受け取るオプションをファイザーに付与しました遺伝子。2022年9月30日より、ファイザーは希少神経疾患の治療薬となる可能性のある特定のファイザートランスジーンのキャプシドに関して、ファイザー・ライセンス・オプションを行使しました。希少神経疾患に対するファイザーライセンスオプションの行使に関連して、私たちはファイザーに、キャプシド候補を利用して対応するファイザー・トランスジーンまたはファイザー・ライセンスCNS製品を組み込んだ希少神経疾患製品を開発および商品化する権利をサブライセンスする権利を含む、世界規模の独占ライセンスを付与しました。ファイザーは、心血管疾患の治療薬としてキャプシドの使用を許可するオプションを行使しませんでした。その結果、ファイザーはファイザー・ライセンス・オプションを行使する権利を持っています
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心血管疾患はファイザー協定の条件に従って終了し、その心血管疾患のキャプシドに対するすべての権利は当社に戻りました。
2023年9月20日の取引完了をもって、アレクシオン、アストラゼネカ希少疾病、またはアレクシオンは、ファイザー契約に基づくファイザーのすべての権利を取得し、ファイザー契約に基づくファイザーの権利の承継者となりました。買収後のファイザー契約を、アレクシオン契約と呼びます。この買収は、オプションやライセンス契約の重要な条件には影響しません。
アレクシオン契約の条件に基づき、2022年の第4四半期にまれな神経疾患を対象としたファイザーライセンスオプション(アレクシオンライセンスオプションとも呼ばれる)を行使したことに関連して、3,000万ドルの前払い金と1,000万ドルの支払いを受け取りました。また、該当するマイルストーンを達成するための最初のファイザーライセンスCNS製品(AlexionライセンスCNS製品とも呼ばれます)について、特定の開発、規制、および商品化のマイルストーン支払いを合計で最大1億1500万ドル受け取る資格があります。アレクシオンライセンスCNS製品ごとのアレクシオンライセンスCNS製品ベースでは、(a)アレクシオンライセンスCNS製品1個あたり合計で最大1億7,500万ドルの特定の販売マイルストーン支払いと、(b)各アレクシオンライセンスCNS製品の年間純売上高の1桁台半ばから高額の1桁台半ばまでの割合で段階的に段階的に段階的に昇格するロイヤルティを受け取る資格もあります。ロイヤルティは、特許請求の失効、特定の第三者ライセンスの支払い、バイオシミラーの市場浸透など、慣習的な状況では減額される可能性がありますが、一定の制限があります。アレクシオン契約の詳細な説明については、注記9を参照してください。 重要な契約、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書の「アレクシオンオプションおよびライセンス契約(旧ファイザーオプションおよびライセンス契約)」というキャプションに記載されている当社の連結財務諸表へ。
タッチライトIP限定ライセンス契約
2022年11月、私たちとTouchlight IP LimitedまたはTouchlightは、特定のDNA調製プロセスまたはサブジェクトDNA調製プロセスの履歴使用を許可し、サブジェクトDNA調製プロセスを使用して作成されたTRACERキャプシドの将来の利用を許可するためのライセンス契約、またはタッチライトライセンス契約を締結しました。Touchlightライセンス契約の条件には、2022年の第4四半期にTouchlightに支払われる、1回限りの返金不可のテクノロジーアクセス料500万ドルが含まれています。Touchlightライセンス契約の条件には、将来のマイルストーンの支払いと、私たちまたは私たちのプログラムの協力者またはライセンシーが、対象DNA調製プロセスを歴史的に使用して作成された特定のトレーサーキャプシドを治療薬に使用することを選択した場合にTouchlightに支払われる低額の一桁のロイヤルティも含まれています。さらに、対象DNA調製プロセスを歴史的に使用して作成された特定のトレーサーキャプシドのライセンスに関連して今後受け取る支払いに対して、Touchlightに低額の1桁のロイヤリティを支払う義務があります。ただし、当社の治療プログラムのライセンスまたはコラボレーションは対象外です。
2024 引受公募中
2024年1月、私たちは普通株式7,777,778株を発行して売却し、特定の投資家には普通株式の代わりに事前積立ワラントを発行して売却しました。これにより、公募または2024年の公募で普通株式3,333株の普通株式3,333株を、普通株式1株あたり9.00ドル、事前積立ワラント1株あたり8.999ドルの公募価格で購入しました。2024年の公募により、引受割引や手数料、および募集費用を差し引いた後、当社の純収入は約9,350万ドルになりました。
各事前積立ワラントの行使価格は1株あたり0.001ドルで、発行日から事前積立ワラントが全額行使されるまで、普通株式1株に対して行使できます。事前積立ワラントの条件の下では、当社はそのようなワラントの行使を行使しない場合があり、保有者は当該ワラントの一部を行使する権利がありません。その場合、発効時またはその直前に、(1)当該保有者(およびその関連会社)が受益的に所有する当社の普通株式の総数が、直後に発行された当社の普通株式数の9.99%を超える行使を有効にすること、または(2)当該保有者が受益的に所有する当社の有価証券の議決権の合計(権利行使の効力発生直後に発行されたすべての有価証券の合計議決権の 9.99% を超えること。その所有率は、前払新株予約権の条件に従って決定されるためです。ただし、前払いワラントの保有者は誰でも、その割合を19.99%を超えない他のパーセンテージに増減できます。ただし、そのような増加が61%になるまで有効にならない場合に限りますセント 所有者からの通知が当社に届いた翌日。
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累積赤字、費用
2023年12月31日に終了した年度の純利益は1億3,230万ドルと報告されていますが、多額の損失を被った経歴があります。2024年6月30日現在、当社の累積赤字は2億8,270万ドルでした。当面の間、多額の費用と営業損失が引き続き発生すると予想しています。私たちは、以下のように、継続的な活動に関連して経費が大幅に増加すると予想しています。
● | 当社の抗タウ抗体プログラムに関連して臨床試験を実施します。 |
● | 当社のSOD1 ALS遺伝子治療プログラムに関連して、前臨床開発活動を実施し、INDの応用を可能にする研究と臨床試験を開始する。 |
● | 当社独自の抗体プログラム、遺伝子治療、ベクター化抗体のプラットフォームとプログラム、その他の研究開発イニシアチブへの投資を続けてください。 |
● | AAVキャプシドの選択を容易にするために、当社独自の発見プラットフォームであるTRACERへの投資と支援を増やし、特定の治療用途向けに細胞特異的な形質導入特性を持つCNSやその他の組織で幅広い向性を持つトレーサーキャプシドを発見するための投資を拡大してください。 |
● | 受容体を介した治療用ペイロードを中枢神経系に送達するためのモダリティの発見と開発への投資を増やしてください。 |
● | 2019年のNeurocrineコラボレーション契約に基づくFAプログラム、2023年のNeurocrineコラボレーション契約に基づくGBA1プログラム、2023年のノバルティスコラボレーション契約に基づくノバルティスHDプログラムなど、特定のパイプラインプログラムの研究、開発、商品化のための戦略的コラボレーションの下で共同研究開発を行います。 |
● | 他のプログラムのために、追加の前臨床研究と臨床試験を開始し、研究開発を続ける。 |
● | プロセスの研究開発活動を継続し、研究グレードの製造能力を確立してください。 |
● | 当社のAAV遺伝子治療で治療すべき他の疾患を特定し、追加のプログラムや製品候補を開発します。 |
● | 臨床開発を無事に完了した製品候補のいずれかについて、マーケティングおよび規制当局の承認を求めます。 |
● | 私たちの知的財産ポートフォリオを維持、拡大、保護、強化します。 |
● | 他の製品候補や技術を特定、取得、またはライセンス供与します。 |
● | 臨床開発、製造、商品化の取り組みを支援する人員を含む、運用、財務、管理のシステムと人員を増やします。 |
● | 臨床試験の拡大と製品責任保険の拡大に伴い、臨床試験保険の適用範囲を継続します。そして |
● | 公開会社として運営を続けます。 |
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金融業務の概要
収入
現在まで、製品販売から収益を上げておらず、当面の間、製品販売から収益を生み出す予定もありません。2024年6月30日までの3か月間、2023年のNeurocrineコラボレーション契約から2,760万ドルのコラボレーション収益、2019年のNeurocrineコラボレーション契約から110万ドルのコラボレーション収益、2023年のノバルティスコラボレーション契約から90万ドルのコラボレーション収益を計上しました。2024年6月30日までの6か月間、2023年のNeurocrineコラボレーション契約から3,910万ドルのコラボレーション収益、2019年のNeurocrineコラボレーション契約から760万ドル、2023年のノバルティスコラボレーション契約から240万ドルのコラボレーション収益を計上しました。
2023年と2019年のNeurocrineコラボレーション契約と2023年のノバルティスコラボレーション契約に関連する当社の収益認識方針の詳細については、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれる2023年12月31日の連結財務諸表の注記9を参照してください。
当面の間、収益のほとんどすべてが、Neurocrine、Novartis、Alexionとの現在の戦略的コラボレーションとアウトライセンス契約、および将来締結する可能性のあるその他の戦略的コラボレーションとアウトライセンス契約から生み出されると予想しています。開発努力が成功すれば、将来的には製品販売から収益を上げる可能性もあります。
経費
研究開発費用
研究開発費は主に、プログラム発見の取り組みや、独自の抗体プログラムと遺伝子治療、ベクター化抗体のプラットフォームとプログラムの開発など、次のような研究活動にかかる費用で構成されています。
● | 給与、福利厚生、株式ベースの報酬費用を含む従業員関連の費用。 |
● | 当社に代わって研究開発、前臨床および臨床活動、製造および生産設計を行う第三者が実施する研究に資金を提供する費用。 |
● | 前臨床および臨床研究資料の設計、開発、製造に使用される実験用品と非資本機器の購入費用。 |
● | コンサルタント料; |
● | 家賃、減価償却費、維持費を含む施設費。 |
● | 私たちの研究開発活動に関連する知的財産権の確保と保護の費用。そして |
● | 第三者ライセンス契約に基づくライセンスを維持するための料金。 |
研究開発費は発生時に支出されます。製造、前臨床研究、臨床試験などの特定の活動の費用は、通常、ベンダーや協力者から提供された情報やデータを使用して、特定のタスクの完了までの進捗状況を評価することによって計上されます。
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの中心です。私たちは製品候補の開発の初期段階にあります。2024年6月30日までの6か月間で、当社の研究開発費は前年の同時期に記録された金額と比較して増加しました。研究開発プログラムが進み、製品候補を特定し、2024年前半に開始したVY7523(以前はVY-TAU01と呼ばれていました)を評価するSAD臨床試験を含む前臨床試験と臨床試験を開始するにつれて、研究開発コストは引き続き増加すると予想されます。現時点では、合理的にできません
28
目次
製品候補の開発を完了するために必要な取り組みの性質、時期、推定費用を見積もったり、把握したりしてください。
医薬品開発には多くのリスクと不確実性があるため、経費が増加する時期や金額を正確に予測することはできません。次の場合、私たちの経費は増加します。
● | 私たちは、FDA、欧州医薬品庁、その他の規制当局から、試験や研究を再設計または修正したり、現在予定されているものに加えて試験や研究を実施したりするよう求められています。 |
● | 計画している臨床プログラムを開始するための規制当局の許可の受領が遅れている、または |
● | 私たちの臨床試験への患者の登録や完了、または製品候補の開発に遅れがあります。 |
一般管理費
一般管理費は、主に、役員、財務、会計、情報技術、事業開発、法務および人事部門の職員の給与およびその他の関連費用(株式ベースの報酬を含む)で構成されています。その他の重要な費用には、研究開発費には含まれていない企業施設費、特許や企業問題に関連する弁護士費用、会計およびコンサルティングサービスの費用などがあります。
2024年6月30日までの6か月間で、当社の一般管理費は、主に施設費の増加と従業員関連費の増加により、前年同期に記録された金額と比較して増加しました。
その他の利益、純額
その他の収益は、主に当社の有価証券の利息収入です。
重要な会計方針と見積もり
私たちは、過去および将来の業績を理解するには、いくつかの会計方針が重要だと考えています。これらの特定の分野では通常、見積もりを行う時点で不確実な事項について判断と見積もりをする必要があるため、これらのポリシーを重要と呼んでいます。2024年6月30日までの6か月間、2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-kの年次報告書に示されているものと比較して、当社の重要な会計方針に変更はありませんでした。今後の業績に関する議論は、項目7に開示されている重要な会計方針と併せて読むことが重要です。」重要な会計方針と見積もり」2024年2月28日にSECに提出されたフォーム10-kの年次報告書に記載されています。
29
目次
業務結果
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した3か月間の比較
次の表は、2024年および2023年6月30日に終了した3か月間の当社の経営成績と、それらの項目のドル建ての変動をまとめたものです。
| | 3 か月が終了 | | | | |||||
| | 6月30日 | | | | |||||
| | 2024 |
| 2023 |
| 変更 | | |||
| | (千単位) | | |||||||
コラボレーション収益 | | $ | 29,578 |
| $ | 4,853 |
| $ | 24,725 | |
営業経費: | | | | | | | | | | |
研究開発 | |
| 34,452 | |
| 21,985 | |
| 12,467 | |
一般と管理 | |
| 10,151 | |
| 8,294 | |
| 1,857 | |
営業費用の合計 | |
| 44,603 | |
| 30,279 | |
| 14,324です | |
その他の収益、純額: | | | | | | | | | | |
利息収入 | | | 4,888 | | | 3,274 | | | 1,614 | |
その他の収入 | | | 20 | | | 3 | | | 17 | |
その他の収益合計、純額 | |
| 4,908 | |
| 3,277 | |
| 1,631 | |
税引前純損失 | | $ | (10,117) | | $ | (22,149) | | $ | 12,032 | |
コラボレーション 収入
2024年6月30日および2023年に終了した3か月間のコラボレーション収益は、それぞれ2,960万ドルと490万ドルでした。2024年6月30日までの3か月間で、以下の契約に関連するコラボレーション収益を確認しました。
● | 2023年のNeurocrineコラボレーション契約で2760万ドル。これには、GBA1プログラムの開発候補者を選定した結果として得られる300万ドルのマイルストーン支払いが含まれます。 |
● | 2019年のニューロクリンコラボレーション契約で110万ドル。そして |
● | 2023年のノバルティス・コラボレーション契約で90万ドル。 |
2023年6月30日までの3か月間で、以下の契約に関連するコラボレーション収益を確認しました。
● | 2023年のニューロクリンコラボレーション契約で290万ドル。 |
● | 2019年のニューロクリン・コラボレーション契約で160万ドル。そして |
● | その他の契約で30万ドル。 |
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目次
研究開発経費
研究開発費は、2023年6月30日までの3か月間の2,200万ドルから、2024年6月30日までの3か月間の3,450万ドルに1,250万ドル増加しました。2024年6月30日までの3か月間の研究開発費の増加は、主に次の原因によるものです。
● | 2024年2月1日に入居したマサチューセッツ州レキシントンのヘイデンアベニュー75番地にある追加の研究室およびオフィススペースのリースに関連する施設費およびその他の費用の増加と、マサチューセッツ州ケンブリッジのリースオフィスおよび研究所スペースの減損費用として、約600万ドルが充てられます。 |
● | 2023年6月30日までの3か月間と比較して、研究開発部門における人員数の増加に伴う従業員およびコンサルタント関連の費用の増加に約370万ドルを充てています。また、当社のパイプラインを進めるための対象を絞った開発チームの雇用も含まれます。 |
● | プログラム関連支出の増加、特に抗タウ抗体プログラムとSOD1プログラム、および2024年第2四半期のノバルティスHDプログラムへの支出に関連する外部研究開発費として、約240万ドルが拠出されます。 |
一般管理費
一般管理費は、2023年6月30日までの3か月間の830万ドルから、2024年6月30日までの3か月間の1,020万ドルに190万ドル増加しました。一般管理費の増加は、主に施設費の増加と従業員関連費の増加によるものです。
その他 収入、ネット
その他の収益、純額は約160万ドル増加しました。2024年6月30日と2023年に終了した3か月間のその他の収益(純額)は、主に有価証券残高の利息収入を反映しています。この増加は、2023年6月30日までの3か月間と比較して、2024年6月30日までの3か月間の有価証券の残高が増加したことによるものです。
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した6か月間の比較
次の表は、2024年および2023年6月30日までの6か月間の当社の経営成績と、それらの項目のドル建ての変動をまとめたものです。
| | 6 か月間終了 | | | | |||||
| | 6月30日 | | | | |||||
| | 2024 |
| 2023 |
| 変更 | | |||
| | (千単位) | | |||||||
コラボレーション収益 | | $ | 49,094 |
| $ | 155,333 |
| $ | (106,239) | |
営業経費: | | | | | | | | | | |
研究開発 | |
| 61,544 | |
| 40,553 | |
| 20,991 | |
一般と管理 | |
| 18,758 | |
| 17,322です | |
| 1,436 | |
営業費用の合計 | |
| 80,302 | |
| 57,875 | |
| 22,427 | |
その他の収益、純額: | | | | | | | | | | |
利息収入 | | | 9,755 | | | 5,138 | | | 4,617 | |
その他の収入 | | | 20 | | | 3 | | | 17 | |
その他の収益合計、純額 | |
| 9,775 | |
| 5,141 | |
| 4,634 | |
税引前純利益(損失) | | $ | (21,433) | | $ | 102,599 | | $ | (124,032) | |
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目次
コラボレーション 収入
2024年6月30日および2023年に終了した6か月間のコラボレーション収益は、それぞれ4,910万ドルと1億5,530万ドルでした。2024年6月30日までの6か月間に、以下の契約に関連するコラボレーション収益を確認しました。
● | 2023年のNeurocrineコラボレーション契約で3,910万ドル。これには、GBA1プログラムの開発候補者を選定した結果として得られる300万ドルのマイルストーン支払いが含まれます。 |
● | 2019年のニューロクリン・コラボレーション契約で760万ドル。そして |
● | 2023年のノバルティス・コラボレーション契約で240万ドル。 |
2023年6月30日までの6か月間に、以下の契約に関連するコラボレーション収益を確認しました。
● | ノバルティスが2つのノバルティス・ライセンス・オプションを行使することを決定したこと、および3つ目のノバルティス・ライセンス・オプションの失効に伴い、7,900万ドル。 |
● | 2023年のニューロクリン・コラボレーション契約では7,240万ドル。 |
● | 2019年のニューロクリン・コラボレーション契約で360万ドル。そして |
● | その他の契約で30万ドル。 |
研究開発経費
研究開発費は、2023年6月30日までの6か月間の4,060万ドルから、2024年6月30日までの6か月間の6,150万ドルに2,100万ドル増加しました。研究開発費の増加は、主に次の原因によるものです。
● | 約2024年2月1日に入居したマサチューセッツ州レキシントンのヘイデンアベニュー75番地にある追加の研究所およびオフィススペースのリースに関連する施設費およびその他の費用の増加と、マサチューセッツ州ケンブリッジのリースオフィスおよび研究所スペースの減損費用として、約840万ドルが拠出されました。 |
● | 研究開発部門の人員数が前年の同時期と比較して増加したことによる従業員およびコンサルタント関連の費用の増加に約660万ドル。そして |
● | プログラム関連支出の増加、特に抗タウ抗体プログラムとSOD1プログラム、およびノバルティスHDプログラムへの支出の増加に関連する外部研究開発費として、約510万ドルが拠出されます。 |
一般管理費
一般管理費は、2023年6月30日までの6か月間の1,730万ドルから、2024年6月30日までの6か月間の1,880万ドルに140万ドル増加しました。一般管理費の増加は、主に施設費の増加と従業員関連費の増加によるものです。
その他の利益、純額
その他の収益、純額は約460万ドル増加しました。2024年6月30日と2023年に終了した6か月間のその他の収益(純額)は、主に有価証券残高の利息収入を反映しています。この増加は
32
目次
2023年6月30日までの6か月間と比較して、2024年6月30日までの6か月間の有価証券の残高が増加しました。
流動性と資本資源
流動性の源
私たちは主に、償還可能な転換優先株式の私募募や、普通株式を取得するための普通株式および事前積立新株予約権の公募、普通株式の私募および普通株式の私募および戦略的協力、ならびにNeurocrine、Novartis、Alexionとの戦略的協力およびオプションおよびライセンス契約を含む戦略的協力とオプションおよびライセンス契約を通じて事業資金を調達してきました。
2024年6月30日までの6か月間、2024年の公募により、引受割引や手数料、募集費用を差し引いた後の純収入は約9,350万ドルになりました。
私たちとノバルティスは、2023年12月28日、当社の普通株式2,145,002株を1株あたり9.324ドルの価格でノバルティスに売却および発行するという2023年のノバルティス株式購入契約を締結しました。総購入価格は約2,000万ドルです。2023年のノバルティス株式購入契約の条件に従い、2024年1月3日にこれらの株式を発行してノバルティスに売却しました。
キャッシュフロー
次の表は、2024年6月30日および2023年6月30日までの6か月間の当社のキャッシュフローに関する情報を示しています。
| | 6 か月間終了 | | ||||
| | 6月30日 | | ||||
| | 2024 |
| 2023 |
| ||
|
| (千単位) | |||||
提供した純現金(使用量): | |
| | | | | |
営業活動 | | $ | 27,187 | | $ | 122,730 | |
投資活動 | |
| (132,008) | |
| (10,172) | |
資金調達活動 | |
| 113,427 | |
| 32,854 | |
現金、現金同等物、および制限付現金の純増加 | | $ | 8,606 | | $ | 145,412 | |
ネットキャッシュ 提供された 営業活動別
2024年6月30日までの6か月間の営業活動による純現金は2,720万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間の営業活動による純現金は1億2,270万ドルでした。この減少は主に、2023年の純利益と比較した、2024年の純損失によるものです。
投資活動に使用された純現金
投資活動に使用された純現金は、2023年6月30日までの6か月間は1億3,200万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間は1,020万ドルでした。この変化は主に、2023年6月30日までの6か月間と比較して、2024年6月30日までの6か月間の有価証券の購入が増加したことによるものです。
財務活動による純現金
2024年6月30日までの6か月間の資金調達活動によって提供された純現金は1億1,340万ドルでした。これは、2024年の公募に関連する普通株式および事前積立ワラントの発行、および2023年のノバルティス株式購入契約に関連する普通株式の発行による収益によるものです。2023年6月30日までの6か月間の資金調達活動によって提供された純現金は、2023年のNeurocrineコラボレーション契約に関連する普通株式の発行による収益によって賄われました。
33
目次
資金要件
当社の経費は、開発プログラムが進み、人員が増えたため、2023年6月30日までの6か月間と比較して、2024年6月30日までの6か月間で増加しました。2024年前半に開始されたVY7523を評価するための第1a相SAD臨床試験を含め、製品候補の研究開発を継続し、臨床試験を実施し、市販承認を求めるにつれて、またコラボレーション契約に関連する義務を引き続き果たすにつれて、経費は増え続けると予想しています。さらに、製品候補のいずれかについてマーケティング承認を得た場合、完全所有プログラムのプログラムの販売、マーケティング、製造、流通に関連して多額の費用が発生することが予想されます。ただし、そのような販売、マーケティング、流通は、該当する場合、潜在的な協力者の責任ではない場合に限ります。さらに、上場企業としての運営、財務諸表管理の実施、規制と品質基準の充足、医療コンプライアンス要件の充足、製品、臨床試験、取締役および役員の賠償責任保険の適用範囲の維持に関連するコストが増加すると予想されます。また、一般経済に存在する市況により、商品やサービスのコストや従業員に支払われる報酬水準も上昇すると予想しています。したがって、継続的な事業に関連して、多額の追加資金を調達する必要があります。必要なときに、または許容できる条件で資金を調達したり、事業開発取引を締結したりできない場合、研究開発プログラムや将来の商品化の取り組みを延期、削減、または廃止せざるを得ない可能性があります。
2024年6月30日現在、当社の現金、現金同等物、および有価証券は3億7,100万ドルです。現在の事業計画に基づくと、2024年6月30日現在の既存の現金、現金同等物、有価証券に加えて、NeurocrineおよびNovartisとのコラボレーションおよびライセンス契約に基づく開発費の払い戻しとして受け取る予定の金額、および利息収入は、2027年までに計画されている営業費用と資本支出の要件を満たすのに十分であると予想しています。私たちの将来の資本要件は、次のような多くの要因に左右されます。
● | 2024年前半に開始されたVY7523を評価する第1a相SAD臨床試験を含む、製品候補の製品発見、前臨床試験、臨床試験の範囲、進捗状況、結果、および費用。 |
● | 研究開発プログラムの範囲、進捗状況、結果、費用、優先順位、数 |
● | 当社の戦略的コラボレーション、オプション契約、ライセンス契約、および今後締結する可能性のある同様の取り決めの進捗状況と状況。これには、当社が責任を負う研究開発費用、これらの契約に関連して当社が負担する可能性のある将来の追加義務、およびコラボレーションパートナーまたはライセンサーからの将来のマイルストーン支払いおよびロイヤルティの受領が含まれます。 |
● | Touchlightライセンス契約など、当社が当事者となる可能性のあるコラボレーション契約またはライセンス契約に基づき、前臨床開発および臨床試験の費用、またはマイルストーンの達成、またはマイルストーンやロイヤルティの支払いのきっかけとなるその他の開発の発生について、私たちが払い戻す義務がある範囲。 |
● | 製品候補の規制審査の費用、時期、結果。 |
● | 製品候補のコラボレーション、流通、またはその他のマーケティング契約を有利な条件で確立し、維持する当社の能力(もしあれば)。 |
● | 特許出願の準備、出願、手続き、知的財産権の維持と行使、知的財産関連の請求の弁護にかかる費用と時期 |
● | 他の製品候補や技術(そのような候補品や技術に関連する知的財産を含む)を取得またはライセンス供与したり、他の事業を買収または投資したり、当社の製品候補やキャプシド、その他の技術を外部ライセンスしたりする範囲 |
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目次
● | 製造能力を高め、商業化前および商業生産のための製造体制を確保するためのコスト。 |
● | 将来、当社がマーケティングの承認を得た製品候補からの、当社または当社の協力者による製品の販売レベル |
● | 上場企業として運営し、適切な製品、臨床試験、取締役や役員の賠償責任保険に加入するための費用。そして |
● | 製品候補を販売するために規制当局の承認を得た場合の、販売、製造、マーケティング、流通、およびその他の商品化機能の確立または契約にかかる費用。 |
潜在的な製品候補を特定し、前臨床研究や臨床試験を実施することは、時間と費用がかかり、不確実なプロセスであり、完了するまでに何年もかかります。マーケティングの承認を得て製品を販売するために必要なデータや結果を生成することは決してありません。さらに、当社の製品候補は、承認されても商業的に成功しない可能性があります。当社の製品収益(もしあれば)、および当社のコラボレーション契約に基づく商業上のマイルストーン支払いまたはロイヤリティの支払いは、何年もの間市販されていない可能性がある製品の販売から得られます。したがって、事業目標を達成するためには、引き続き追加の資金調達と事業開発取引に頼る必要があります。十分な追加融資が、許容できる条件では利用できない場合もあれば、まったく利用できない場合もあります。
その時までは、もしあれば、一貫した収益性を達成するのに十分な製品収益を生み出すことができるので、株式の提供、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、オプションとライセンスの取り決めを組み合わせて、必要な現金資金を調達することを期待しています。特定の研究開発費の払い戻し、潜在的なオプション行使、特定の規制上および商業上のマイルストーンの達成、およびコラボレーションに基づくロイヤルティ、オプション契約、ライセンス契約(該当する場合)のために、コラボレーションパートナーやライセンサーから受け取る資格のある金額以外に、信頼できる外部資金源はありません。転換社債を含む株式または株式関連証券(転換社債を含む)の売却を通じて追加資本を調達する限り、株主の所有権は希薄化され、これらの証券の条件には、当社の普通株式保有者としての既存の株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優遇措置が含まれる場合があります。デットファイナンスと優先エクイティファイナンスは、可能であれば、追加債務の発生、追加資本の取得、事業の買収または売却、資本支出または配当の申告など、特定の行動を取る能力を制限または制限する契約を含む契約が含まれる場合があります。
コラボレーション、戦略的提携、または第三者とのオプションとライセンスの取り決めを通じて追加の資金を調達する場合、当社の技術、将来の収益源、研究プログラム、または製品候補に対する貴重な権利を放棄するか、または当社にとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない場合があります。必要に応じてエクイティファイナンスやデットファイナンスを通じて追加の資金を調達できない場合、製品開発または将来の商品化の取り組みを延期、制限、削減、または終了するか、そうでなければ自分で開発して販売したい製品候補を開発および販売する権利を付与する必要があります。
契約上の義務
私たちは、通常の業務の中で、臨床研究機関、委託製造機関、機関と知的財産のライセンス契約を締結します。これらの契約は通常、30〜90日前に書面で通知すれば、いつでもキャンセルできます。
知的財産のライセンス契約には、契約に基づいてライセンスされた知的財産を使用する製品の開発に依存し、臨床試験または規制当局の承認マイルストーンの達成を条件とする、潜在的なマイルストーン支払いが含まれています。また、適用される契約の条件によっては、年間維持費または最低支払額を、下位4桁から下位5桁までの範囲で支払う必要がある場合があります。場合によっては、承認された場合、該当する契約に基づいてライセンスされた知的財産を使用して、製品の販売に基づくロイヤルティをライセンサーに支払う義務があります。
35
目次
また、マサチューセッツ州ケンブリッジとレキシントンにある施設のオフィスと研究室のスペースをリースしたことにより、キャンセルできないオペレーティングリース契約も締結しています。詳細については、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に含まれている、未監査の要約連結財務諸表の注記6を参照してください。
オフバランスシートアレンジメント
提示された期間中、適用されるSEC規則で定義されているオフバランスシート契約は実施しておらず、現在も締結していません。
アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示
私たちは金利の変動に関連する市場リスクにさらされています。私たちには、質の高い発行体への投資、個々の発行体へのエクスポージャーの制限、十分な流動性の確保を義務付ける方針があります。私たちが市場リスクにさらされる主なリスクは金利感受性です。これは米国の金利の一般的な水準の変化の影響を受けます。特に、現金同等物を含む当社の投資は、マネーマーケットファンドや有価証券の形で行われ、米国財務省証券に投資されるためです。当社の投資ポートフォリオの期間が短く、投資のリスクが低いため、金利が即座に100ベーシスポイント変動しても、ポートフォリオの公正市場価値に重大な影響はないと考えています。
私たちは現在、外貨為替レートの変動に関連する市場リスクにさらされていません。ただし、将来、アジアやヨーロッパに拠点を置くベンダーと契約する可能性があり、その時点で外貨レートの変動の影響を受ける可能性があります。
インフレは通常、人件費、商品、サービスのコストを増加させることで私たちに影響を与えます。2024年6月30日までの6か月間、インフレが当社の事業、財政状態、または経営成績に重大な影響を及ぼしたとは考えていません。
アイテム 4.統制と手続き
情報開示管理と手続きに対する経営陣の評価
私たちは、1934年の証券取引法または取引法に基づく規則13a-15(e)または15d-15(e)で定義されている「開示管理と手続き」を維持しています。これは、企業が取引法に基づいて提出または提出する報告書に開示する必要のある情報が、証券取引で指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するように設計された会社の管理およびその他の手続きを指します委員会の規則と形式。当社の開示管理と手続きには、取引法に基づいて提出または提出する報告書で当社が開示する必要のある情報を蓄積し、必要に応じて当社の最高経営責任者や最高財務責任者を含む経営陣に確実に伝達し、必要な開示に関する迅速な決定を可能にするための管理およびその他の手続きが含まれますが、これらに限定されません。
当社の経営陣は、最高経営責任者と最高財務責任者の参加を得て、2024年6月30日現在の当社の開示管理と手続きの有効性を評価しました。私たちの経営陣は、どんなにうまく設計され運用されても、どんなにうまく設計され運用されても、目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しています。経営陣は、可能な統制と手続きの費用対効果の関係を評価する際に、必ずその判断を下します。当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、上記の評価に基づいて、2024年6月30日現在、当社の開示管理と手続きは合理的な保証レベルで有効であったと結論付けました。
私たちは引き続き開示管理と手続きを見直し、文書化しており、その有効性を高め、システムがビジネスとともに進化することを確実にするために、随時変更を加えることがあります。
財務報告に関する内部統制の変更
2024年6月30日までの3か月間、財務報告に関する当社の内部統制には、取引法の規則13a-15(f)および15d-15(f)で定義されているように、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または実質的に重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。
36
目次
第二部その他の情報
アイテム 1.法的手続き
通常の業務では、知的財産、商業的取り決め、その他の事項に関連する訴訟、請求、調査、手続き、訴訟の脅迫に時々関与しています。このような問題の結果は確実に予測できませんが、2024年6月30日現在、私たちは重要な係争中の訴訟の当事者ではありませんでした。政府の重要な訴訟は係属中ではなく、私たちの知る限りでは、私たちに対して企図されていることもありません。当社は、当社の取締役、上級管理職または関連会社のいずれかが当社または当社の子会社に不利な当事者であるか、当社または当社の子会社に不利な重大な利害関係を有する重要な訴訟の当事者ではありません。
アイテム 1A.リスク要因
私たちは、2024年2月28日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書で特定されたものを含め、当社の事業、経営成績、財政状態、および将来の見通しに悪影響を及ぼす可能性のある多くのリスクにさらされています。
アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用
2024年4月1日、当社は、当社の普通株式の合計105,000株に対して決済可能な制限付株式ユニット報奨を経営幹部に付与しました。この制限付株式ユニット報奨は、ナスダック上場規則5635(c)(4)に従って、そのような個人が当社への雇用の申し出を受け入れるきっかけとして、2015年のストックオプションおよびインセンティブプラン以外で付与されました。私たちは、報奨が決済可能になる前に、この報奨の基礎となる普通株式を登録するための登録届出書をフォームS-8に提出する予定です。
項目5. その他の情報
(c) 取締役および役員の取引契約
私たちの取締役や役員はいません
アイテム6. 展示品
この四半期報告書の一部として提出または提供された展示品は、参考資料として本書に組み込まれている展示品索引に記載されています。
37
目次
展示物の索引
| | | | | | | ||||||
| | | | 参照先として組み込まれています: | | | ||||||
| | | | | | | ||||||
示す |
| 説明 |
| フォームまたは |
| 示す |
| ファイリング |
| SEC ファイル |
| 提出 |
| | | | | | | ||||||
10.1* | | 2024年4月3日付けの、登録者とNeurocrine Biosciences、Inc. によるおよび間のコラボレーション契約の第1修正。 | | | | | | | | | | X |
| | | | | | | | | | | | |
10.2 | | 2024年6月11日付けの、登録者とネイサン・ヨルゲンセン博士による雇用契約。 | | 8-K | | 10.1 | | 06/13/2024 | | 001-37625 | | |
| | | | | | | | | | | | |
31.1 | | 証券取引法規則13a-14または15d-14に基づく最高執行役員の認定。 | | | | | | | | | | X |
| | | | | | | | | | | | |
31.2 | | 証券取引法規則13a-14または15d-14に基づく最高財務責任者の認定。 | | | | | | | | | | X |
| | | | | | | | | | |||
32.1+ | | 証券取引法規則13a-14 (b) または15d-14 (b) および第18回U.S.C. セクション1350に基づく最高執行役員および最高財務責任者の認定。 | | | | | | | | | | X |
| | | | | | | | | | |||
101.インチ | | インライン XBRL インスタンスドキュメント — XBRL タグはインライン XBRL ドキュメントに埋め込まれているため、インスタンスドキュメントはインタラクティブデータファイルに表示されません。 | | | | | | | | | | X |
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101.SCH | | インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマドキュメント | | | | | | | | | | X |
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101.CAL | | インライン XBRL タクソノミー拡張計算リンクベースドキュメント。 | | | | | | | | | | X |
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101.DEF | | インライン XBRL タクソノミー拡張定義リンクベースドキュメント。 | | | | | | | | | | X |
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101.LAB | | インライン XBRL タクソノミー拡張ラベルリンクベースドキュメント。 | | | | | | | | | | X |
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101.PRE | | インライン XBRL タクソノミー拡張プレゼンテーションリンクベースドキュメント。 | | | | | | | | | | X |
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104 | | カバーページのインタラクティブデータファイル — カバーページのインタラクティブデータファイルは、そのXBRLタグがインラインXBRLドキュメントに埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません | | | | | | | | | |
* | この展示品の一部は、規則S-Kの項目601(b)(10)(iv)に従って省略されています。 |
+ | 本書の別紙32.1に記載されている証明書は、フォーム10-Qのこの四半期報告書とともに提供されたものとみなされ、登録者が参照により明確に組み込んだ場合を除き、改正された1934年の証券取引法の第18条の目的で「提出」されたとはみなされません。 |
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目次
署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
日付:2024年8月6日 | ボイジャー・セラピューティクス株式会社 | ||
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| 作成者: | | /s/ アルフレッド・サンドロック、医学博士、博士 |
| | | アルフレッド・サンドロック、医学博士、博士 |
| | | 最高経営責任者、社長、取締役 |
| | | (最高執行役員) |
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| 作成者: | | /s/ ネイサン・ジョーゲンセン博士 |
| | | ネイサン・ジョーゲンセン博士 |
| | | 最高財務責任者 |
| | | (最高財務会計責任者) |
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