米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
(マークワン)
1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
四半期終了時
または
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 |
_______________から____________への移行期間について
コミッションファイル番号:
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
(州またはその他の管轄区域) 法人または組織) |
(IRS) 雇用主 識別番号) |
(主要執行機関の住所) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号 (市外局番を含む): (
同法第12条 (b) に従って登録された証券:
各クラスのタイトル |
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取引 シンボル (複数可) |
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登録された各取引所の名前 |
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登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間(または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間)に提出したかどうか、および(2)過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が過去 12 か月間(または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間)に、規則 S-T の規則 405(本章の §232.405)に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。
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☒ |
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アクセラレーテッド・ファイラー |
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☐ |
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非加速ファイラー |
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☐ |
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小規模な報告会社 |
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新興成長企業 |
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新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社(取引法の規則12b-2で定義されている)であるかどうかをチェックマークで示してください。はい
2024年7月29日現在、登録者は
目次
|
|
ページ |
第一部。 |
財務情報 |
|
アイテム 1. |
財務諸表 (未監査) |
1 |
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要約連結貸借対照表 |
1 |
|
要約連結営業報告書および包括損失計算書 |
2 |
|
要約連結株主資本計算書 |
3 |
|
要約連結キャッシュフロー計算書 |
5 |
|
未監査の要約連結財務諸表に関する注記 |
6 |
アイテム 2. |
経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 |
16 |
アイテム 3. |
市場リスクに関する定量的・質的開示 |
23 |
アイテム 4. |
統制と手続き |
23 |
第二部 |
その他の情報 |
25 |
アイテム 1. |
法的手続き |
25 |
アイテム 1A. |
リスク要因 |
25 |
アイテム 2. |
持分証券の未登録売却および収益の使用 |
44 |
アイテム 3. |
シニア証券のデフォルト |
44 |
アイテム 4. |
鉱山の安全に関する開示 |
44 |
アイテム 5. |
その他の情報 |
44 |
アイテム 6. |
展示品 |
45 |
署名 |
46 |
私は
パートI—財務情報
アイテム 1.財務諸表。
89bio, Inc.
要約連結貸借対照表
(未監査)
(千単位、1株あたりの金額を除く)
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6月30日 |
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12月31日 |
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資産 |
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流動資産: |
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現金および現金同等物 |
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$ |
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市場性のある証券 |
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プリペイドおよびその他の流動資産 |
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流動資産合計 |
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オペレーティングリースの使用権資産 |
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資産および設備、純額 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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$ |
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$ |
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負債と株主資本 |
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現在の負債: |
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買掛金 |
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$ |
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$ |
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未払費用 |
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||
オペレーティングリース負債、流動負債 |
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タームローン、現在の |
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||
流動負債合計 |
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オペレーティング・リース負債、非流動負債 |
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タームローン、非流動ローン、純額 |
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||
その他の非流動負債 |
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|
||
負債総額 |
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||
コミットメントと不測の事態(注5) |
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株主資本: |
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普通株式、$ |
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その他の払込資本 |
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その他の包括利益(損失)の累計 |
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( |
) |
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累積赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
株主資本の総額 |
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||
負債総額と株主資本 |
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$ |
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|
$ |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
1
89bio, Inc.
要約連結営業報告書および包括損失計算書
(未監査)
(千単位、1株あたりの金額を除く)
|
|
3 か月が終了 |
|
6 か月間終了 |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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||||
営業経費: |
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研究開発 |
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一般と管理 |
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営業費用の合計 |
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事業による損失 |
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( |
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) |
支払利息 |
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( |
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( |
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( |
) |
利息収入およびその他、純額 |
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所得税引前純損失 |
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所得税費用 |
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純損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
その他の包括的(損失)収入: |
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有価証券の含み損失 |
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( |
) |
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( |
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( |
) |
外貨換算調整 |
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その他の包括損失の合計 |
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包括的損失 |
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( |
) |
1株当たり純損失(基本および希薄化後) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
純額の計算に使用される加重平均株式 |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
2
89bio, Inc.
要約連結株主資本計算書
(未監査)
(千単位、株式の金額を除く)
|
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|
[追加] |
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|
累積その他 |
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合計 |
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||||||
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普通株式 |
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支払い済み |
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包括的 |
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累積 |
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株主の |
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株式 |
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金額 |
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資本 |
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収益 (損失) |
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赤字 |
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エクイティ |
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2023年12月31日現在の残高 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|||||
市場での公募における普通株式の発行、 |
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— |
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|
— |
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||||
普通株式新株予約権の行使時の普通株式の発行 |
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— |
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|
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|
— |
|
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|
— |
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|||
ストックオプションの行使による普通株式の発行 |
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— |
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|
— |
|
|
|
— |
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|||
制限付株式ユニットの権利確定時の普通株式の発行、 |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
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株式ベースの報酬 |
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純損失 |
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( |
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その他の包括損失 |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
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2024年3月31日現在の残高 |
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( |
) |
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( |
) |
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普通株式新株予約権の行使時の普通株式の発行 |
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— |
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— |
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||||
キャッシュレス行使時の普通株式の発行 |
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|
( |
) |
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— |
|
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— |
|
|
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— |
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ストックオプションの行使による普通株式の発行 |
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— |
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— |
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— |
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|||
制限付株式ユニットの権利確定時の普通株式の発行、 |
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( |
) |
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— |
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— |
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( |
) |
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従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行 |
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— |
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株式ベースの報酬 |
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純損失 |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
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その他の包括損失 |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
2024年6月30日現在の残高 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
3
89bio, Inc.
要約連結株主資本計算書
(未監査)
(千単位、株式の金額を除く)
|
|
|
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|
[追加] |
|
|
累積その他 |
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合計 |
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||||||
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|
普通株式 |
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|
支払い済み |
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|
包括的 |
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累積 |
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株主の |
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|||||||||
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|
株式 |
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|
金額 |
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|
資本 |
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損失 |
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赤字 |
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エクイティ |
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2022年12月31日現在の残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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公募における普通株式の発行、発行費用を差し引いたもの |
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市場での公募における普通株式の発行、 |
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— |
|
|
|
— |
|
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||||
普通株式新株予約権の行使時の普通株式の発行 |
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|
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|
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— |
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|
|
— |
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|
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ストックオプションの行使による普通株式の発行 |
|
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— |
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— |
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— |
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制限付株式ユニットの権利確定時の普通株式の発行、 |
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— |
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|
( |
) |
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— |
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|
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— |
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( |
) |
|
タームローンに関連する普通株式新株予約権の発行 |
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— |
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— |
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株式ベースの報酬 |
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純損失 |
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( |
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( |
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その他の包括利益 |
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— |
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— |
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— |
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2023年3月31日現在の残高 |
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( |
) |
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|
( |
) |
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市場での公募における普通株式の発行、 |
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— |
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— |
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||||
普通株式新株予約権の行使時の普通株式の発行 |
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— |
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— |
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ストックオプションの行使による普通株式の発行 |
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— |
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— |
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|
— |
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|||
制限付株式ユニットの権利確定時の普通株式の発行、 |
|
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— |
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|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行 |
|
|
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|
— |
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— |
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— |
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株式ベースの報酬 |
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純損失 |
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— |
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( |
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( |
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その他の包括損失 |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
2023年6月30日現在の残高 |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
4
89bio, Inc.
要約連結キャッシュフロー計算書
(未監査)
(千単位)
|
|
6 か月間終了 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
営業活動によるキャッシュフロー: |
|
|
|
|
|
|
||
純損失 |
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( |
) |
|
$ |
( |
) |
純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整: |
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||
株式ベースの報酬 |
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||
市場性のある有価証券への投資に対する割引の純増加 |
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|
( |
) |
|
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( |
) |
負債割引の償却と繰延債務費用の増加 |
|
|
|
|
|
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債務の消滅による損失 |
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— |
|
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|
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|
非現金オペレーティングリース費用 |
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|
|
|
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||
減価償却 |
|
|
|
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||
その他 |
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営業資産および負債の変動: |
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プリペイドおよびその他の資産 |
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( |
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( |
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買掛金 |
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( |
) |
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未払費用 |
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( |
) |
|
|
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オペレーティングリース負債 |
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|
( |
) |
|
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( |
) |
その他の非流動負債 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
営業活動に使用された純現金 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投資活動によるキャッシュフロー: |
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|
|
|
|
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||
有価証券の売却および満期による収入 |
|
|
|
|
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|
||
有価証券の購入 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投資活動に使用された純現金 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
財務活動によるキャッシュフロー: |
|
|
|
|
|
|
||
公募における普通株式の発行による収入、 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
繰延募集費用の支払い |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
市場での公募における普通株式の発行による収入、 |
|
|
|
|
|
|
||
発行費用を差し引いたタームローンファシリティからの収入 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
普通株式新株予約権の行使による普通株式の発行による収入 |
|
|
|
|
|
|
||
ストックオプションの行使による普通株式の発行による収入 |
|
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||
従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行による収入 |
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純株式決済に関連する税金の支払い |
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タームローンの返済 |
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財務活動による純現金 |
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現金および現金同等物の純増減額 |
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現金および現金同等物の期首残高 |
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現金および現金同等物の期末残高 |
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現金情報の補足開示: |
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利息として支払われた現金 |
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リース負債の測定に含まれる金額に対して支払われる現金 |
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現金以外の情報の補足開示: |
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タームローンに関連する普通株式新株予約権の発行 |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
5
89bio, Inc.
未監査の要約連結財務諸表への注記
1。組織と流動性
事業内容の説明
89bio, Inc.(「89bio」または「当社」)は、肝臓および心臓代謝疾患の治療のための革新的な治療法の開発と商品化に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品企業です。当社の主力製品候補であるペゴザフェルミンは、線維芽細胞成長因子21(「FGF21」)の特別に設計されたグリコープゲル化類似体で、現在、以前は非アルコール性脂肪性肝炎として知られていた代謝障害関連脂肪性肝炎(「MASH」)の治療および重度の高トリグリセリド血症(「SHTG」)の治療のために開発されています。
89bioは、2018年1月にイスラエルで設立された89Bio Ltd. の事業を引き継ぐために、2019年6月にデラウェア州の企業として設立されました。
流動性
同社は創業以来、事業から多額の損失とマイナスのキャッシュフローを被っており、累積赤字はドルでした
当社は、既存の現金、現金同等物、および有価証券を$と考えています
2。重要な会計方針の要約
プレゼンテーションの基礎
未監査の中間要約連結財務諸表
添付の中間要約連結財務諸表は未監査です。暫定未監査要約連結財務諸表は、2023年12月31日に終了した年度の監査済み連結財務諸表と同じ基準で作成されており、提示された中間期間の結果を公正に提示するために必要な、通常の定期的な調整がすべて反映されています。中間結果は、必ずしも2024年12月31日に終了する通期またはその他の将来の年次または中間期間に予想される業績を示すものではありません。2023年12月31日現在の要約連結貸借対照表は、その日付現在の監査済み財務諸表から導き出されたもので、その要約の性質上、監査済み財務諸表に米国会計基準で義務付けられているすべての開示は含まれていません。これらの要約連結財務諸表は、2024年3月1日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれる当社の監査済み連結財務諸表と併せて読む必要があります。
統合の原則
添付の要約連結財務諸表には、当社とその完全子会社の口座が含まれています。連結により、会社間の残高と取引はすべて削除されました。当社とイスラエルの子会社の場合、機能通貨は米ドルと決定されています。
見積もりの使用
米国会計基準に準拠した要約連結財務諸表を作成するには、経営陣は、要約連結財務諸表の日付現在の報告資産および負債の金額および偶発資産および負債の開示と、報告期間中の報告された費用額に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。添付の要約連結財務諸表に記載されている重要な見積もりと仮定には、不確実な税務上の見積り、未払いの研究開発費、ストックオプションの評価が含まれますが、これらに限定されません。その
6
会社は、過去の経験やその他の要因を使用して見積もりや仮定を継続的に評価し、事実や状況に応じてそれらの見積もりと仮定を調整します。実際の結果はそれらの見積もりとは異なる可能性があります。
公正価値測定
公正価値とは、報告日における市場参加者間の秩序ある取引において、資産を売却するために受け取る価格、または負債を譲渡するために支払われる価格(出口価格)として定義されます。公正価値で記録された資産と負債は、公正価値の測定に使用されるインプットに関連する判断レベルに基づいて分類されます。階層レベルは主観の度合いに直接関係します。これらの資産や負債の評価には、次のようにインプットされます。
レベル1—測定日の同一の資産または負債について、活発な市場における調整前の相場価格などの観察可能なインプット。
レベル2—インプット(レベル1に含まれる相場価格以外)は、類似の資産または負債について直接的または間接的に観察可能なインプットです。これらには、活発な市場における同一または類似の資産または負債の見積価格と、活発でない市場における同一または類似の資産または負債の相場価格が含まれます。そして
レベル3—ほとんどまたはまったく市場活動に支えられていない、資産または負債の公正価値にとって重要な、観察不可能なインプット。
経常的に公正価値で測定される資産
2024年6月30日および2023年12月31日現在、現金同等物と有価証券は、当社の要約連結貸借対照表で定期的に公正価値で測定および記録されている唯一の金融商品です。
公正価値で保有されていない金融商品
現金、その他の流動資産、買掛金、未払費用を含む当社の金融商品は、これらの金融商品の性質が短期的であるため、公正価値に近い原価で計上されます。会社のタームローンの公正価値は、会社が負担する実勢市場金利により、帳簿価額、つまり償却費用に近似します。
現金および現金同等物
当社は、購入日から当初の満期が3か月以内に購入した流動性の高い投資はすべて現金同等物と見なします。現金同等物は、主にマネーマーケットファンド、コマーシャルペーパー、および米国政府財務省証券に投資された金額で構成され、公正価値で取引されます。
市場性のある証券
当社は、余剰現金をマネーマーケットファンド、コマーシャルペーパー、米国政府とその機関が発行する証券、社債証券など、信用格付けの高い有価証券に投資しています。当社は、有価証券の満期前に売却が必要となる可能性があるため、すべての有価証券を売却可能として計上しています。これらの市場性のある有価証券は公正価値で保有され、未実現損益は実現するまでその他の包括利益(損失)の累計として報告されます。債務証券の費用は、保険料の上昇と満期までの割引の償却に合わせて調整されます。このような償却と増額、および利息と配当金は、利息収入とその他の純額に含まれます。有価証券の売却による実現損益は、もしあれば、特定の識別基準に基づいて決定され、利息収入やその他の純額にも含まれます。会社の有価証券は流動資産として分類されます。これは、記載されている満期日が現在の貸借対照表の日付より1年以上先である場合でも、必要に応じてこれらの有価証券の売却による収益を事業の資金調達に使用するという経営陣の意図を反映しています。
当社は定期的に有価証券の減損評価を行っています。未実現損失のポジションにある有価証券の場合、この評価ではまず、会社の売却意向、または償却原価基準の回収前に証券の売却が必要になる可能性が高いかどうかを考慮します。これらの基準のいずれかが満たされた場合、有価証券の償却原価基準は、利息収入とその他の純額を差し引いた公正価値に減額されます。前述の基準を満たさない未実現損失の有価証券について、当社は、公正価値の下落が信用損失またはその他の要因によるものかどうかを評価します。この評価を行う際に、当社は、公正価値が償却費用よりもどの程度低いか、格付け機関による証券の格付けの変更、および特に証券に関連する不利な条件などを考慮します。この評価で信用損失が存在する可能性があることが判明した場合、証券から回収されると予想されるキャッシュフローの現在価値が、証券の償却原価基準と比較されます。回収されると予想されるキャッシュフローの現在価値が償却原価ベースよりも低い場合、信用損失が発生し、信用損失引当金は、公正価値が償却原価基準を下回る金額に制限されて、利息収入およびその他の純額に計上されます。信用損失引当金に計上されない追加の減損は、その他の包括損失に計上されます。信用損失引当金の変動は、信用損失費用の引当金(または取り消し)として記録されます。有価証券の回収不能性が確認されたと経営陣が判断した場合、または売却の意図や要件に関する基準のいずれかが満たされた場合に、損失が引当金から計上されます。これらの変化は、利息収入とその他、純額に計上されます。
7
所得税
当社は、不確実な税務上のポジションを認識して解決するために、可能性が高くない閾値を使用して不確実な税務上のポジションを会計処理しています。この評価は、事実や状況の変化、税法の変更、監査中の事実上解決された問題、新しい監査活動などの要因に基づいていますが、これらに限定されません。認識されていない税制上の優遇措置に関連する利息や罰金は、所得税費用に含まれます。2024年6月30日までの3か月と6か月間、当社はイスラエルでの海外事業に関連する所得税費用を計上しました
基本および希薄化後の1株当たり純損失
基本および希薄化後の1株当たり純損失は、期間中に発行された普通株式の加重平均数に基づいて計算されます。2022年7月と2023年12月に発行された当社の事前積立新株予約権など、発行時にほとんどまたはまったく現金対価なしで発行できる可能性のある普通株式は、希薄化防止剤であっても、基本および希薄化後の1株当たり純損失の計算に含まれます。収益期間中、参加証券には、加重平均参加証券の合計を加重平均普通株式と参加証券の合計で割った収益の比例配分が割り当てられます(「二種法」)。当社の普通新株予約権の株式は、当社が申告する配当金の一部となるため、参加証券とみなされます。参加証券は、収益期間中の基本1株当たり利益と希薄化後の1株当たり利益の両方を希薄化する効果があります。損失期間中は、参加証券には会社の損失を分担する契約上の義務がないため、損失は計上されません。希薄化後の1株当たり損失は、ストックオプション、制限付株式ユニット(「RSU」)、パフォーマンス・ストック・ユニット(「PSU」)、および普通株式新株予約権の希薄化効果を考慮して計算されます。ただし、そのような非参加証券が希薄化防止効果を示す場合を除きます。当社が提示された期間に純損失を被ったため、希薄化の可能性のある有価証券の影響は希薄化防止効果があるため、基本1株当たり純損失は希薄化後の1株当たり純損失と同じです。
最近採択された会計基準
当社は、2024年6月30日までの6か月間、財務会計基準審議会(「FASB」)によって発行された、当社の連結財務諸表および関連する開示に重大な影響を及ぼした新しい基準や更新を採用しませんでした。
まだ採択されていない会計上の宣言
2023年11月、FASBはASU第2023-07号「セグメント報告(トピック280):報告対象セグメント開示の改善(「ASU 2023-07」)を発行しました。これは、主に多額の費用に関する開示を強化することにより、報告対象セグメントの開示要件を改善することを目的としています。ASU 2023-07では、最高執行意思決定者(「CODM」)に定期的に提供される多額のセグメント経費、報告対象セグメント別の他のセグメント項目の説明、およびCODMがリソースの配分方法を決定する際に使用するセグメントの損益に関するその他の指標を含む開示が義務付けられています。ASUでは、トピック280で義務付けられているすべての年次開示を暫定期間に含めることも義務付けています。このASUに基づくすべての開示要件は、報告対象セグメントが1つしかない公的機関にも必要です。ASUは、2024年1月1日に始まる当社の年間期間と2025年1月1日から始まる中間期間に有効です。早期導入は許可されており、財務諸表に記載されている以前のすべての期間に遡及的に適用する必要があります。当社は、2024年12月31日に終了する年度とその後の中間期間に、フォーム10-Kの年次報告書にASU 2023-07を採用する予定です。当社はこの更新の要件を評価中であり、その結果、採用され次第連結財務諸表の開示範囲が拡大することが予想されます。
2023年12月、FASBはASU第2023-09号「所得税(トピック740):所得税開示の改善」(「ASU 2023-09」)を発行しました。これにより、企業は実効税率調整の特定のカテゴリーを毎年開示し、定量的基準を満たす項目を調整するための追加情報を提供する必要があります。さらに、ASU 2023-09では、支払った所得税に関する追加情報の開示を企業に義務付けています。ASUは、2025年1月1日から始まる当社の年間期間に有効で、将来的に適用され、基準を遡及的に適用することもできます。早期養子縁組は許可されています。当社は、2025年12月31日に終了する年度とその後の年次期間について、フォーム10-Kの年次報告書にASU 2023-09を採用する予定です。当社はこの更新の要件を評価中であり、その結果、採用され次第連結財務諸表の開示範囲が拡大することが予想されます。
8
3。公正価値測定
次の表は、示された期間の公正価値階層内のレベルごとに定期的に公正価値で測定された会社の金融資産を示しています(千単位)。
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2024年6月30日に |
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評価 |
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償却済み |
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未実現 |
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未実現 |
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フェア |
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階層 |
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費用 |
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利益 |
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損失 |
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価値 |
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マネー・マーケット・ファンド |
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レベル 1 |
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— |
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コマーシャル・ペーパー |
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レベル 2 |
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— |
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米国国債です |
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レベル 2 |
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エージェンシー債券 |
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レベル 2 |
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企業債務証券 |
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レベル 2 |
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) |
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米国財務省証券 |
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レベル 2 |
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— |
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( |
) |
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代理店割引証券 |
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レベル 2 |
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— |
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現金同等物と有価証券の合計 |
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次のように分類されます: |
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現金同等物 |
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市場性のある証券 |
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現金同等物と有価証券の合計 |
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2023年12月31日 |
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評価 |
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償却済み |
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未実現 |
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未実現 |
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フェア |
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階層 |
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費用 |
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利益 |
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損失 |
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価値 |
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マネー・マーケット・ファンド |
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レベル 1 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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コマーシャル・ペーパー |
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レベル 2 |
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— |
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( |
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米国国債です |
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レベル 2 |
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エージェンシー債券 |
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レベル 2 |
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企業債務証券 |
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レベル 2 |
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米国財務省証券 |
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レベル 2 |
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代理店割引証券 |
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レベル 2 |
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現金同等物と有価証券の合計 |
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次のように分類されます: |
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現金同等物 |
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市場性のある証券 |
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現金同等物と有価証券の合計 |
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$ |
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一般的に信用格付けの高い取引相手がいる会社のレベル2金融商品の公正価値を測定するために使用される評価手法は、可能な場合は相場市場価格に基づいています。相場市場価格が入手できない場合、証券の公正価値は、市場で観察可能なインプットを含む価格設定モデルを使用して、市場または収益アプローチで推定されます。
次の表は、2024年6月30日現在の有効契約満期日別の有価証券への投資の推定公正価値(千単位)をまとめたものです。
1 年以内 |
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$ |
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1年後から2年後 |
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現金同等物と有価証券の合計 |
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$ |
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2024年6月30日現在、未実現損失のポジションにある当社の有価証券には、主にイールドカーブの変化やその他の市況に敏感な、満期の異なる固定金利債務証券が含まれています。損失ポジションにある固定金利債務証券のほとんどすべてが投資適格債務証券です。当社は、含み損が回収されるまで、そのような有価証券を保有する意向と能力を持っています。当社の評価によると、2024年6月30日現在の未実現損失は主に金利の変動によるもので、特定の証券に関連する信用リスクの増加によるものではありません。2024年6月30日および2023年12月31日現在、信用損失引当金は計上されていません。
4。貸借対照表の構成要素
前払金およびその他の流動資産は、表示されている期間現在のものです(千単位)。
9
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6月30日 |
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12月31日 |
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前払いの研究開発 |
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$ |
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$ |
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前払税金 |
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プリペイドその他 |
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普通株式新株予約権行使売掛金 |
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前払金およびその他の流動資産の合計 |
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$ |
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$ |
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提示された期間における未払費用は、以下のとおりです(千単位)。
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6月30日 |
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12月31日 |
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未払研究開発費 |
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$ |
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$ |
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未払従業員および関連経費 |
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未払いの専門家費用と弁護士費用 |
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発生したその他の費用 |
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未払費用の合計 |
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$ |
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$ |
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5。コミットメントと不測の事態
テバ製薬工業株式会社との資産譲渡およびライセンス契約
2018年4月、当社はテバ・ファーマシューティカル・インダストリーズ株式会社(「テバ」)と同時に2つの資産譲渡およびライセンス契約(「テバ契約」)を締結し、その中で2つのプログラムに関連する特定の特許と知的財産を取得しました。(1)グリコーゲル化長時間作用型FGGGである化合物TEV-47948(ペゴザフェルミン)を含むテバのグリコープレグ化FGF21プログラム F21と(2)Tevaの脂肪酸合成酵素の小分子阻害剤開発プログラム。このプログラムでは、当社は積極的に製品候補を開発しておらず、候補製品もありません。現在そうする計画です。Teva契約に従い、会社はTevaに最初の返金不可の前払い金を支払いました
Teva契約は、(i) 会社が理由なく終了することができます
2023年の第4四半期に、会社は1ドルを稼ぎました
BiBoコラボレーション契約
オン
協力契約に従い、BiBoは、商業供給用のペゴザフェルミンの製造に必要な大量の有効成分(「原薬」)を製造するために、中国の臨港特別区(上海)パイロット自由貿易区にあるBiBoの施設に生産施設を建設します。このプラットフォームは、現在の予測に基づくと、商業的ニーズを満たす製造能力を会社に提供することが期待されています。コラボレーション契約に基づき、会社はBiBoに総額$を支払う必要があります
10
6。タームローンファシリティー
2023年1月、当社は貸付当事者(「貸主」)と貸付担保契約(「貸付契約」)を締結しました。管理代理人はK2 HealthVentures LLC、担保代理人はAnkura Trust Company, LLCです。ローン契約では、最大$を規定しています
ローン契約に基づく借入は、会社の知的財産を除く実質的にすべての会社の資産によって担保されています。ローン契約には、慣習的な表明と保証が含まれており、特定の活動を制限しています。また、支払不履行、契約違反、支配権の変更、重大な悪影響など、慣習的な債務不履行事象も含まれています。さらに、2024年1月1日から、当社は、制限なしの現金および現金同等物の最低額を以下と同等に維持することが義務付けられています
ローン契約に基づく未払いの借入金を全額返済する前ならいつでも、貸し手は総額$まで転換することを選択できます
$のタームローンファシリティに関連する債務発行費用の総額
2024年6月30日現在の借入金の返済予定額は次のとおりです(千単位)。
2024年(残りの6か月) |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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未払いの元本総額 |
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さらに、最終支払い手数料の累積増加 |
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未償却の少ない負債割引 |
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純帳簿価額の合計 |
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タームローン、現在の |
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タームローン、非流動ローン、純額 |
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ローン契約に関連して、会社は貸し手に、総額まで購入するワラントを発行しました
会社が公正価値を決定しました
残りの
11
条件付ワラントは、デリバティブの範囲の例外または株式分類基準を満たさず、デリバティブ負債として計上されました。コンティンジェントワラントの当初の公正価値と2024年6月30日現在の公正価値はわずかでした。コンティンジェントワラントのデリバティブ負債は、決済または消滅するまで、報告期間ごとに再評価されます。その後、公正価値の変動は、要約連結損益計算書に利息費用として記録され、包括損失として記録されます。コンティンジェント・ワラントのデリバティブ負債の当初の公正価値は、上記と同じブラック・ショールズのインプット仮定に基づいて、確率加重型のブラック・ショールズオプション価格モデルを使用して決定されました。
7。株主資本
発行用に予約されている普通株式
当社では、提示された期間の時点で、転換後の状態で、将来の発行に備えて以下の普通株式を留保していました。
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6月30日 |
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12月31日 |
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未払いのストックオプション |
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RSUとPSUは素晴らしかったです |
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株式インセンティブプランに基づいて将来の助成金に利用できる株式 |
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従業員株式購入プランで将来発行可能な株式 |
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発行済普通株式の購入ワラント |
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発行済普通株式を購入するための事前資金付きワラント |
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未払いのタームローンに関連する変換機能 |
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今後の発行可能な総額 |
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アット・ザ・マーケット(「ATM」)サービス
2021年3月、当社はLeerink Partners LLCおよびカンター・フィッツジェラルド・アンド・カンパニーとATM販売契約(修正後、「販売契約」)を締結しました。(「販売代理店」)これに従い、会社は最大$までの株式を提供および売却できます
2023年6月30日までの6か月間に、会社は売却しました
2024年6月30日までの6か月間に、会社は売却しました
引受公募
2023年3月、当社は普通株式の引受公募を完了しました。会社は売却しました
12
普通株ワラント
2024年6月30日現在、当社の普通株式購入のための発行済新株予約権は次のとおりです。
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の株式 |
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行使価格 |
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有効期限 |
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タームローン(SVB)に関連して発行されたワラント |
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タームローン(SVB)に関連して発行されたワラント |
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タームローンファシリティに関連して発行されたワラント |
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公募に関連して発行された新株予約権 |
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公募に関連して発行された事前積立型ワラント |
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未払い総額 |
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購入するワラント
購入するワラント
8。株式ベースの報酬
エクイティ・インセンティブ・プラン
当社は、2023年12月31日に終了した年度の年次報告書のフォーム10-Kの年次報告書の注記8—連結財務諸表注記の株式ベースの報酬セクションで詳しく説明されているように、さまざまな株式インセンティブおよび株式購入プランから株式ベースの報奨を発行しています。
株式インセンティブプランのアクティビティ
ストックオプション
次の表は、2024年6月30日までの6か月間の当社の株式インセンティブプランに基づくストックオプション活動をまとめたものです。
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加重 |
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加重 |
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平均 |
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平均 |
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残り |
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集計 |
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の数 |
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エクササイズ |
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契約上 |
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固有の |
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[オプション] |
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価格 |
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期間 |
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価値 |
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(年単位) |
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(千単位) |
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2023年12月31日現在の未払い残高 |
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付与されました |
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運動した |
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没収 |
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2024年6月30日現在の未払い残高 |
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$ |
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2024年6月30日に行使可能です |
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$ |
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$ |
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13
示された期間に付与されたストックオプション報奨の公正価値は、以下の前提のもと、ブラック・ショールズのオプション価格モデルを使用して、付与日に見積もられました。
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6 か月間終了 |
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2024 |
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2023 |
期待期間 (年) |
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予想されるボラティリティ |
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リスクフリー金利 |
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予想配当金 |
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2024年6月30日現在、権利確定していないストックオプションに関連する未認識の株式ベースの報酬費用の総額は
RSU と PSU
RSUは通常、毎年2回以上権利が確定するか、
次の表は、2024年6月30日までの6か月間のRSUとPSUの活動をまとめたものです。
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RSU |
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PSU |
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の数 |
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加重平均 |
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の数 |
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加重平均 |
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2023年12月31日現在の未払い残高 |
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付与されました |
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既得 |
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没収 |
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( |
) |
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2024年6月30日現在の未払い残高 |
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$ |
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$ |
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2024年6月30日現在、RSUとPSUに関連する未認識の株式ベースの報酬費用の総額は
株式ベースの報酬
当社は、以下に示す期間の株式ベースの報酬費用を記録しました(千単位)。
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3 か月が終了 |
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6 か月間終了 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究開発 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般と管理 |
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株式報酬総額 |
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$ |
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9。1株当たりの純損失
次の表は、指定された期間の基本および希薄化後の1株当たり純損失の計算に使用された加重平均発行済株式数を示しています。
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3 か月が終了 |
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6 か月間終了 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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普通株式 |
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前払いワラント |
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合計 |
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14
以下の希薄化の可能性のある未払いの普通株式同等物は、希薄化防止効果のため、示された期間の希薄化後1株当たり純損失の計算から除外されています。
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6月30日 |
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2024 |
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2023 |
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未払いのストックオプション |
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RSUとPSUは素晴らしかったです |
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普通株式購入ワラント |
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未払いのタームローンに関連する変換機能 |
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合計 |
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10。その後のイベント
2024年7月、コラボレーション契約の条件に従い、当社は$を稼ぎました
オン
15
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
将来の見通しに関する記述
当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析と、フォーム10-Qのこの四半期報告書、および2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれる当社の連結財務諸表と関連注記およびその他の財務情報に加えて、2023年12月31日に終了した年度の当社の連結財務諸表と関連注記およびその他の財務情報をお読みください。この議論と分析に含まれる情報の一部には、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の実際の結果は、これらの将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。このような違いを引き起こしたり寄与したりする可能性のある要因には、以下に示されているものや、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に含まれている「リスク要因」というタイトルのセクションで説明されているものが含まれますが、これらに限定されません。
[概要]
私たちは、肝臓や心臓代謝疾患の治療のための革新的な治療法の開発と商品化に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品企業です。当社の主力製品候補であるペゴザフェルミンは、線維芽細胞成長因子21(「FGF21」)の特別に設計されたグリコープゲル化類似体で、現在、以前は非アルコール性脂肪性肝炎として知られていた代謝障害関連脂肪性肝炎(「MASH」)の治療および重度の高トリグリセリド血症(「SHTG」)の治療のために開発中です。
MASHは、以前は非アルコール性脂肪性肝疾患として知られていた代謝機能障害に関連する脂肪性肝疾患の重症型で、肝硬変、肝不全、肝細胞癌、死に至る可能性のある肝臓の炎症と線維化を特徴とします。2020年と2022年に、MASH患者を対象としたペゴザフェルミンの第1b/2a相試験の肯定的な結果を発表しました。これは、その後のMASHにおける臨床戦略の進展につながりました。MASH患者を対象としたペゴザフェルミンの第2b相ENLIVEN試験では、患者は毎週または2週間ごとにペゴザフェルミンまたはプラセボを24週間投与され、その後さらに24週間の盲検延長期が48週間続きました。2023年3月のENLIVENからの24週間のトップラインデータを報告しました。非肝硬変性MASH患者の早期承認のためのエンドポイントに関する米国食品医薬品局(「FDA」)のガイダンス定義によると、2週間ごとに44mgを投与したグループと週30mgの投与群はどちらも、主要な組織学的エンドポイントの両方を満たし、統計的有意性が高かったです。2023年9月、FDAはMASH患者を対象としたペゴザフェルミンにブレークスルーセラピー指定を行いました。さらに、2024年3月、EMAは、第2b相ENLIVEN試験の臨床データに基づいて、MASH患者のペゴザフェルミンに優先医薬品(「プライム」)の指定を行いました。2023年11月、私たちは第2b相ENLIVEN試験の48週目の盲検延長相からの肯定的なトップラインデータを発表しました。毎週44mgと週30mgの投与群の両方で、肝臓の健康の主要なマーカーである非侵襲的検査(「NIT」)全体で統計的に有意な改善が示されました。NITに代表される48週目に観察された有益性は、24週目に観察された組織学およびNITsの結果と一致しており、長期にわたって効果が持続することを示しています。
2023年の第4四半期に、私たちはFDAとフェーズ2の終了会議を成功裏に開催し、ペゴザフェルミンのフェーズ3プログラムへの進出と将来の生物製剤ライセンス申請(「BLA」)の申請を支援しました。欧州医薬品庁(「EMA」)から科学的なアドバイスを受けましたが、そのアドバイスはおおむねFDAからのフィードバックと一致していました。
フェーズ3のENLIGHTENプログラムには、MASH患者を評価する2つの第3相臨床試験が含まれます。(i)2024年の第1四半期に開始した線維症ステージF2-F3(F2-F3)の患者を対象としたエンライトン線維症と、(ii)代償性肝硬変(F4)の患者を対象としたエンライトン肝硬変(F4)の患者を対象とした2つのフェーズ3臨床試験です。2024年の四半期。
また、SHTGの治療薬としてペゴザフェルミンも開発しています。2022年6月、私たちはSHTG患者を対象としたペゴザフェルミンのENTRIGUE第2相試験の肯定的な結果を発表しました。SHTGは、トリグリセリドのレベルが著しく高い(500 mg/dL以上)ことで確認される状態で、MASH、心血管イベント、急性膵炎のリスクが高くなります。試験は主要評価項目を満たし、ベースラインおよび主要な副次的評価項目からトリグリセリドが統計的に有意かつ臨床的に有意に減少したことが示されました。ペゴザフェルミンの進歩を支持するフィードバックをFDAから受け取り、2023年の第2四半期に推奨された2件の第3相試験のうちの最初の試験である第3相ENTRUST試験を開始しました。2025年に第3相ENTRUST試験のトップライン結果を報告する予定です。進行中のSHTGフェーズ3プログラムの安全性データは、MASHの安全性データベース要件をサポートすることが期待されており、その逆も同様です。
2024年4月、私たちはBiBoバイオファーマエンジニアリング株式会社と協力契約(「協力契約」)を締結しました。これに基づき、BiBoは、承認された場合、商品化用のペゴザフェルミンを供給するために特別に設計された生産施設(「生産施設」)を建設します。協力契約に従い、BiBoは、商業供給用のペゴザフェルミンの製造に必要な大量の有効成分(「原薬」)を製造するために、中国の臨港特別区(上海)パイロット自由貿易区にあるBiBoの施設に生産施設を建設します。このプラットフォームは、現在の予測に基づくと、私たちの商業的ニーズを満たす製造能力を提供してくれると期待されています。
16
私たちは2018年に事業を開始し、資金調達、最初の製品候補の取得、ペゴザフェルミンの特定と開発、特定の関連技術のライセンス取得、研究開発活動(前臨床試験や臨床試験を含む)の実施、およびこれらの事業の一般的および管理的サポートの提供に実質的にすべてのリソースを費やしてきました。私たちは現在、ノースウェイ・バイオテックファーマ(「BTPH」)とBiBoと契約関係にあり、彼らは私たちの臨床試験用のペゴザフェルミンを供給してくれます。
創業以来、純損失を被っています。2024年6月30日および2023年に終了した6か月間の当社の純損失は、それぞれ9,970万ドルと6,720万ドルでした。2024年6月30日現在、当社の累積赤字は5億5,710万ドルでした。ペゴザフェルミンと将来の製品候補を臨床試験を通じて開発し、ペゴザフェルミンと将来の製品候補の規制当局の承認を求め、臨床、規制、品質、製造、商品化能力を拡大し、知的財産を保護し、承認された場合はペゴザフェルミンと将来の製品候補の商品化を進め、事業を拡大するにつれて、引き続き多額の費用が発生し、営業損失も増加すると予想しています。と追加の雇用を含む管理サポート機能人件費、および公開会社としての運営に関連する追加費用が発生します。当社の純損失は、臨床試験の時期やその他の研究開発活動への支出に応じて、四半期ごと、また年ごとに大きく変動する可能性があります。
現在の事業計画に基づくと、2024年6月30日現在の既存の5億3,140万ドルの現金、現金同等物、および有価証券は、このフォーム10-Qの四半期報告書が証券取引委員会(「SEC」)に提出された日から少なくとも1年間は、事業資金を調達するのに十分であると予想しています。
経営成績の構成要素
研究開発費用
研究開発費は、主に当社の主力製品候補であるペゴザフェルミンの開発にかかる費用で構成されています。当社の研究開発費は、主に、特許や知的財産の取得に関連する費用、ライセンス契約や委託研究機関やコンサルタントとの契約に基づいて発生する費用、受託製造組織や他のベンダーとの契約に基づくものも含め、臨床試験資料の取得と製造に関連する費用(受託製造機関や他のベンダーとの契約に基づくものも含む)、規制当局への提出の準備に関連する費用、および検査用品に関連する費用を含む、前臨床および臨床開発に関連する外部費用で構成されていますとサービス、そして人件費。人件費は、研究開発活動に携わる個人の給与、従業員福利厚生、株式ベースの報酬で構成されています。
私たちは、発生した期間のすべての研究開発費を負担します。外部サービスプロバイダーから受け取った請求書と明細書に基づいて、またその活動の状況を監視することにより、サービスの提供時に発生する費用を計上します。実際の費用が明らかになるにつれて、未払費用を調整します。
技術的に実現可能ではなく、代替の商業用途もない製品を開発、使用、製造、および商品化するためのライセンスを取得するためのライセンス契約に関連する支払いは、発生時に費用計上されます。偶発的なマイルストーンの支払いが研究開発契約またはライセンス契約に基づいて第三者に支払われる場合、マイルストーンの支払い義務は、支払いが見込まれ、合理的に見積もれるようになったとき、つまり通常はマイルストーンの達成時に支払われます。
ペゴザフェルミンの開発を続け、研究開発活動への投資を続けるにつれて、研究開発費は当面の間増加すると予想しています。規制当局の承認を得るために必要な臨床研究を実施するプロセスには費用と時間がかかり、ペゴザフェルミンや将来の製品候補の開発が成功するかどうかは非常に不確実です。ペゴザフェルミンがより大規模で後期段階の臨床試験に進み続ける限り、私たちの費用は大幅に増加し、より変動しやすくなる可能性があります。ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補が実際に成功する確率は、製品候補の安全性と有効性、臨床プログラムへの投資、製造能力、他の製品との競争など、さまざまな要因の影響を受ける可能性があります。その結果、研究開発活動の開始時期、期間、完了費用、またはペゴザフェルミンや将来の製品候補の商品化および販売からいつ、どの程度収益を上げるかを決定することはできません。
一般管理費
一般管理費は、主に人件費、法務、人事、監査、会計サービスを含む外部の専門サービスの費用、コンサルティング費用、および割り当てられた施設費で構成されています。人件費および関連費用には、給与、従業員福利厚生、および役員、財務、商業、その他の管理職の人員に対する株式ベースの報酬が含まれます。施設費は、家賃と施設のメンテナンスで構成されています。事業の成長を支え、継続的な研究開発活動を支援するために管理機能の規模を拡大するにつれて、一般管理費は当面の間増加すると予想しています。
17
利息費用
支払利息には、支払利息、最終支払い手数料の増加、タームローンファシリティに関連する繰延債務発行費用の償却、および債務の消滅による損失が含まれます。
利息収入とその他、純額
利息収入およびその他の純額は、主に有価証券の割引の増額を含む利息収入で構成され、有価証券のプレミアムの償却によって相殺されます。
業務結果
2024年と2023年6月30日に終了した3か月間
次の表は、表示されている期間の当社の経営成績(千単位)をまとめたものです。
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|
6月30日に終了した3か月間、 |
|
|
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||||||
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2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
$ |
44,865 |
|
|
$ |
34,915 |
|
|
$ |
9,950 |
|
一般と管理 |
|
|
8,571 |
|
|
|
7,214 |
|
|
|
1,357 |
|
営業費用の合計 |
|
|
53,436 |
|
|
|
42,129 |
|
|
|
11,307 |
|
事業による損失 |
|
|
(53,436) |
) |
|
|
(42,129 |
) |
|
|
(11,307) |
) |
支払利息 |
|
|
(874 |
) |
|
|
(894) |
) |
|
|
20 |
|
利息収入およびその他、純額 |
|
|
6,473 |
|
|
|
4,630 |
|
|
|
1,843 |
|
税引前純損失 |
|
$ |
(47,837) |
) |
|
$ |
(38,393 |
) |
|
$ |
(9,444 |
) |
研究開発費用
次の表は、提示された期間の研究開発費の前期比の変化(千単位)をまとめたものです。
|
|
6月30日に終了した3か月間、 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
受託製造 |
|
$ |
17,018 |
|
|
$ |
15,229 |
|
|
$ |
1,789 |
|
臨床開発 |
|
|
18,949 |
|
|
|
14,088 |
|
|
|
4,861です |
|
人件費関連費用 |
|
|
7,847 |
|
|
|
5,289 |
|
|
|
2,558 |
|
その他の費用 |
|
|
1,051 |
|
|
|
309 |
|
|
|
742 |
|
研究開発費の合計 |
|
$ |
44,865 |
|
|
$ |
34,915 |
|
|
$ |
9,950 |
|
2024年6月30日までの3か月間の研究開発費は、2023年の同時期と比較して1,000万ドル増加しました。研究開発費の変化は主に、エンライトン線維症とエンライトン肝硬変という2つの第3相臨床試験を開始したことによる臨床開発費490万ドルの増加と、製造とスケールアップ活動に関連する受託製造コストが180万ドル増加したことによるものです。また、この変化の一因となったのは、人員数の増加による株式ベースの報酬を含め、人事関連費用が260万ドル増加したことです。
一般管理費
2024年6月30日までの3か月間の一般管理費は、2023年の同時期と比較して140万ドル増加しました。一般管理費の変化は主に、人員数の増加による株式ベースの報酬を含む人事関連費が120万ドル増加したことによるものです。
利息費用
2024年6月30日までの3か月間は、2023年の同時期と比較して横ばいでした。タームローンでは、2025年2月1日まで利息のみの支払いが可能だったためです。
18
利息収入とその他、純額
2024年6月30日までの3か月間の利息収入およびその他の純額は、2023年の同時期と比較して180万ドル増加しました。この増加は、市場金利の変化と、2023年の同時期と比較した平均投資残高の増加に関連していました。
2024年および2023年6月30日に終了した6か月間
次の表は、表示されている期間の当社の経営成績(千単位)をまとめたものです。
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
$ |
92,293 |
|
|
$ |
57,221 |
|
|
$ |
35,072 |
|
一般と管理 |
|
|
18,420 |
|
|
|
13,432 |
|
|
|
4,988 |
|
営業費用の合計 |
|
|
110,713 |
|
|
|
70,653 |
|
|
|
40,060 |
|
事業による損失 |
|
|
(110,713) |
) |
|
|
(70,653) |
) |
|
|
(40,060 |
) |
支払利息 |
|
|
(1,737) |
) |
|
|
(2,969 |
) |
|
|
1,232 |
|
利息収入およびその他、純額 |
|
|
13,029 |
|
|
|
6,393 |
|
|
|
6,636 |
|
税引前純損失 |
|
$ |
(99,421) |
) |
|
$ |
(67,229) |
) |
|
$ |
(32,192) |
) |
研究開発費用
次の表は、提示された期間の研究開発費の前期比の変化(千単位)をまとめたものです。
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
受託製造 |
|
$ |
38,369 |
|
|
$ |
23,135 |
|
|
$ |
15,234 |
|
臨床開発 |
|
|
36,873 |
|
|
|
23,054 |
|
|
|
13,819 |
|
人件費関連費用 |
|
|
15,580 |
|
|
|
10,315 |
|
|
|
5,265 |
|
その他の費用 |
|
|
1,471 |
|
|
|
717 |
|
|
|
754 |
|
研究開発費の合計 |
|
$ |
92,293 |
|
|
$ |
57,221 |
|
|
$ |
35,072 |
|
2024年6月30日までの6か月間の研究開発費は、2023年の同時期と比較して3,510万ドル増加しました。研究開発費の変化は主に、エンライトン線維症とエンライトン肝硬変という2つの第3相臨床試験を開始したことによる臨床開発費が1,380万ドル増加したことと、製造とスケールアップ活動に関連する受託製造コストが1,520万ドル増加したことによるものです。また、この変化の一因となったのは、人員数の増加による株式ベースの報酬を含め、人事関連費用が530万ドル増加したことです。
一般管理費
2024年6月30日までの6か月間の一般管理費は、2023年の同時期と比較して500万ドル増加しました。一般管理費の変化は主に、人員数の増加と230万ドルの専門職費の増加による株式ベースの報酬を含む、人事関連費が270万ドル増加したことによるものです。
利息費用
2024年6月30日までの6か月間の支払利息は、2023年の同時期と比較して120万ドル減少しました。この減少は、前年同期に計上された債務の消滅による120万ドルの損失によるものです。
利息収入とその他、純額
2024年6月30日までの6か月間の利息収入およびその他の純額は、2023年の同時期と比較して660万ドル増加しました。この増加は、市場金利の変化と、2023年の同時期と比較した平均投資残高の増加に関連していました。
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流動性と資本資源
現在までに、事業から多額の純損失とマイナスのキャッシュフローが発生しています。2024年6月30日現在、当社の現金、現金同等物および有価証券は5億3,140万ドル、累積赤字は5億5,710万ドルです。
流動性の源
アット・ザ・マーケット(「ATM」)サービス
2021年3月、私たちはLeerink Partners LLCおよびカンター・フィッツジェラルド&カンパニーとATM販売契約(修正後、「販売契約」)を締結しました。(「販売代理店」)では、有効な登録届出書に従い、随時、最大7,500万ドルの普通株式(「2021 AtMファシリティ」)を提供および売却することができます。販売代理店は、売買契約に基づいて売却された1株あたりの総販売価格の最大3.0%の手数料で報酬を受け取る権利があります。2023年2月、当社は売買契約の修正を締結し、有効な登録届出書に従い、当社の普通株式の総募集額が最大1億5,000万ドルの新しいATmファシリティ(「2023年ATmファシリティ」)を設立しました。
2023年6月30日までの6か月間に、2021年のAtMファシリティと2023年のAtMファシリティの下で2,168,539株の普通株式を売却し、3,710万ドルの純収入を受け取りました。
2024年6月30日までの6か月間に、2023年のAtMファシリティの下で1,396,888株の普通株式を売却し、純収入は2,100万ドルになりました。しかし、2024年6月30日までの3か月間、2023年のATMファシリティに基づく販売はありませんでした。2024年6月30日現在、2023年のATmファシリティに基づく将来の売上のために残っている金額は1億440万ドルでした。
引受公募
2023年3月、当社は普通株式の引受公募を完了し、引受割引と手数料1,900万ドル、その他の募集費用50万ドルを差し引いた後、2億9,680万ドルの純収入を調達しました。
2023年12月、当社は普通株式の引受公募と普通株式を購入するための事前積立ワラントを完了し、1,040万ドルの引受割引と手数料、およびその他の40万ドルの募集費用を差し引いた後、1億6,180万ドルの純収入を調達しました。
普通株式新株予約権の行使について
2023年6月30日までの6か月間に、2,927,570株の普通株式を購入するワラントが行使され、1,560万ドルの現金収入が発生しました。
2024年6月30日までの6か月間に、9,192,289株の普通株式を購入するワラントが行使され、4,890万ドルの現金収入が発生しました。この金額のうち、1,940万ドルは2024年6月30日以降に受領され、その日の時点で貸借対照表に売掛金として計上されました。2024年6月30日現在の普通株式987,500株を購入するための残りのワラントは、2024年7月1日に行使され、530万ドルの現金収入が追加されました。
タームローンファシリティ
2023年1月、私たちはその貸し手(「貸し手」)と貸付担保契約(「貸付契約」)を締結しました。管理代理人はK2 HealthVentures LLC、担保代理人はAnkura Trust Company, LLCです。ローン契約では、タームローンの元本総額が最大1億ドルで、クロージング時に融資される最初のトランシェは2,500万ドル、第2トランシェと第3トランシェはそれぞれ1,500万ドルと1,000万ドルで、特定の期間ベースの臨床および規制上のマイルストーンの達成時に資金が提供され、4番目のトランシェは最大5,000万ドルで、LCの裁量による承認により資金を調達できますエンダー。2024年6月30日の時点で、2番目と3番目のトランシェは期限切れになり、4番目のトランシェは貸し手の独自の裁量で引き続き利用できます。
資金要件
私たちの現金の主な用途は、主に当社の主力製品候補であるペゴザフェルミンに関連する研究開発費と、生産施設の建設の一部の資金調達からなる営業費の資金調達です。現在および将来の製品候補の臨床開発を継続するため、当面は研究開発費を増やす予定です。現時点では、臨床開発は本質的に予測不可能な性質のため、開発を完了し、マーケティングの承認を得て、現在の製品候補または将来の製品候補を商品化するために必要な費用とスケジュールを合理的に見積もることができません。同じ理由で、私たちもできません
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製品の販売、現在または将来のライセンス契約(締結する可能性のあるライセンス契約)からいつ収益を生み出すか、収益を上げることができるかどうか、ある場合はいつ収益を上げることができるかを予測します。臨床および前臨床の開発スケジュール、成功の確率、および開発コストは、予想とは大きく異なる場合があります。さらに、ライセンス活動によるマイルストーン、ロイヤリティ、その他の収益の時期と金額、将来の製品候補が将来のコラボレーションの対象となる可能性があるもの、そのような取り決めがいつ確保されるのか、そのような取り決めが当社の開発計画と資本要件にどの程度影響するのかを予測することはできません。
現在の事業計画に基づくと、2024年6月30日現在の既存の5億3,140万ドルの現金、現金同等物、および有価証券は、このフォーム10-Qの四半期報告書がSECに提出された日から少なくとも1年間は、当社の事業資金を調達するのに十分であると予想しています。ただし、当社の事業計画やその他の現金資源に対する需要は、さまざまな要因によって変わる可能性があり、予定より早く追加資金を調達する可能性があります。事業資金を調達するのに十分なレベルで、または私たちにとって有利な条件で追加の資金を獲得できるという保証はありません。
私たちの将来の資金調達要件は、以下を含む多くの要因に左右されます。
研究開発活動の拡大に伴い、当面は引き続き多額の営業損失が発生すると予想しています。私たちは、主に現在の財源を活用し、現在の製品候補を臨床開発を通じて発展させ、他の潜在的な製品候補を開発、買収、またはライセンス供与し、当面の事業資金を調達するために、主に現在の財源を活用し、追加の資金調達を通じて、事業資金を調達し続けます。しかし、そのような資金が私たちに利用可能になるという保証も、私たちにとって有利な条件で調達されるという保証も、私たちの目的を達成するのに十分な資金が提供されるという保証もありません。必要なときに資金を調達しないと、当社の財政状態や事業計画や戦略を追求する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
第三者とのパートナーシップやライセンス契約を通じて追加の資金を調達する限り、製品候補、将来の収益源、または研究プログラムに対する貴重な権利を放棄したり、私たちにとって不利な条件でライセンスを付与したりしなければならない場合があります。公開株式または非公開株式の募集を通じて追加の資本を調達した場合、その時点で存在していた株主の所有権は希薄化され、これらの証券の条件には、株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優遇措置が含まれる場合があります。デットファイナンスを通じて追加資本を調達する場合、追加債務の発生、資本支出、配当の申告など、特定の行動を取る能力を制限または制限する契約の対象となる場合があります。必要なときに十分な資金を調達できない場合、1つ以上の臨床試験または前臨床研究、研究開発プログラム、または商品化の取り組みを延期、縮小、または中断するか、製品候補を開発および販売する権利を付与しなければならない場合があります。そうでなければ、そのような製品候補を自分たちで開発して販売したい場合でも。
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キャッシュフロー
次の表は、表示されている期間のキャッシュフロー(千単位)をまとめたものです。
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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によって提供された(使用された)純現金 |
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営業活動 |
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$ |
(100,884) |
) |
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$ |
(64,532 |
) |
投資活動 |
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(52,049) |
) |
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(97,702 |
) |
資金調達活動 |
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48,990です |
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352,420 |
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現金および現金同等物の純増減額 |
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$ |
(103,943 |
) |
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$ |
190,186 |
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営業活動
2024年6月30日までの6か月間、営業活動に使用された純現金は1億900万ドルで、純損失9,970万ドル、営業資産および負債の純増額680万ドルを反映していますが、非現金費用の合計560万ドルによって一部相殺されています。非現金費用には、主に株式ベースの報酬費用1,020万ドル、非現金オペレーティングリース費用40万ドル、負債割引の償却および繰延債務費用の30万ドルの増加が含まれていましたが、有価証券への投資に対する割引の純増540万ドルによって一部相殺されました。営業資産と負債の純増は、680万ドルの現金を使用しました。これは主に、Enlighten-FibrosisとEnlighten-Cirrhosisという2つの第3相臨床試験の開始に関連して前払金を行ったため、前払金およびその他の資産が1,430万ドル増加したことによるものです。これは、支払いのタイミングによる買掛金および未払費用の760万ドルの純増加によって一部相殺されました。第3相臨床試験に関連して、委託研究機関や委託製造機関が提供するサービスの増加。
2023年6月30日までの6か月間、営業活動に使用された純現金6,450万ドルは、6,720万ドルの純損失と460万ドルの営業資産および負債の純増分を反映しています。非現金費用の総額730万ドルによって一部相殺されました。非現金費用には主に、770万ドルの株式ベースの報酬費用、前期貸付に関連する120万ドルの債務消滅損失、負債割引の償却、および新しいタームローンファシリティに関連する最終支払い手数料50万ドルの増加が含まれていましたが、市場性のある有価証券への投資の割引が220万ドルの純増によって一部相殺されました。当社の営業資産と負債の変化は主に、製造およびスケールアップ関連支出に関連する受託製造費の増加により、前払金およびその他の資産が580万ドル増加したことと、支払時期により買掛金および未払費が130万ドル増加したことによるものです。
投資活動
2024年6月30日までの6か月間、投資活動に使用された純現金は5,200万ドルでしたが、これは有価証券の購入2億3,010万ドルでしたが、有価証券の売却および満期による収益1億7,810万ドルによって相殺されました。
2023年6月30日までの6か月間、投資活動に使用された純現金は9,770万ドルでしたが、これは1億8060万ドルの有価証券の購入でしたが、有価証券の売却および満期による収益8,290万ドルによって相殺されました。
資金調達活動
2024年6月30日までの6か月間、財務活動によって提供された純現金は4,900万ドルでした。これは主に普通株式新株予約権の行使による2,950万ドルの収益と、2023年のAtMファシリティに基づく当社の普通株式の売却による2,110万ドルの純収入でした。これは、制限付株式ユニットの権利確定時の純株式決済に関連する170万ドルの税金の支払いによって一部相殺されました。
2023年6月30日までの6か月間、財務活動によって提供された純現金は3億5,240万ドルで、これは主に公募における普通株式の売却による2億9,680万ドルの純収入、2021年のAtMファシリティおよび2023年のAtMファシリティに基づく普通株式の売却による3,710万ドルの純収入、当社のローン契約に基づくタームローンファシリティからの純収入2,440万ドルでした、および普通株式新株予約権の行使による1,560万ドルの収入。これは、最終支払いと前払いの手数料を含め、前期ローンの2,140万ドルの全額返済によって一部相殺されました。
契約上の義務とコミットメント
債務義務
2024年6月30日現在、当社のローン契約に基づく未払いの債務残高2,500万ドルは、2027年1月1日に満期を迎える予定で、2025年2月1日まで利息のみの支払いとなります。の条件に関する追加情報については
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負債と支払利息については、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1にある未監査の要約連結財務諸表の注記6を参照してください。
テバ製薬工業株式会社との資産譲渡およびライセンス契約
2018年4月、私たちはテバ・ファーマシューティカル・インダストリーズ株式会社(「テバ」)と同時に2つの資産譲渡およびライセンス契約(「テバ契約」)を締結し、2つのプログラムに関する特定の特許と知的財産を取得しました。(1)グリコープゲル化長時間作用型FGFF化合物TEV-47948(ペゴザフェルミン)を含むテバのグリコープレグ化FGF21プログラム 21と(2)Tevaの脂肪酸合成酵素の小分子阻害剤開発プログラム。このプログラムでは、製品候補を積極的に開発しておらず、現在その予定もありません。Teva契約に従い、Tevaに最初に600万ドルの返金不可の前払金を支払いました。各ライセンス契約では、特定の臨床開発マイルストーンの達成時にテバに250万ドルを支払う必要があり、特定の商業的マイルストーンを達成した場合は合計で最大6,500万ドルの追加支払いが必要です。各マイルストーンの支払いは、該当するマイルストーンの最初の発生時に1回支払われるものとします。また、Teva化合物を含むすべての製品の全世界の純売上高に対して、1桁台前半から中程度の割合でTevaに段階的にロイヤリティを支払う義務があります。
Teva契約は、(i) Tevaへの120日前の書面による通知により、当社が理由なく終了することができます。(ii) 相手方がTeva契約に基づく義務のいずれかに重大な違反を犯し、通知を受け取ってから60日以内に違反を是正しなかった場合、または (iii) いずれかの当事者が相手方に対して破産申請が提出され、60日以内に却下されなかった場合は日々。さらに、Tevaは、当社、または当社の関連会社またはサブライセンシーが、TevaにライセンスされたTeva特許のいずれかに異議を申し立てた場合、Tevaからの書面による通知から30日以内に異議申し立てが取り下げられない場合、GlycoPEGLATED FGF21プログラムに関連する契約を終了することもできます。
2023年の第4四半期に、SHTGのFGF21プログラムに基づく臨床開発マイルストーンの達成を受けて、テバに250万ドルのマイルストーン支払いを行いました。2024年6月30日現在、残りのマイルストーンを達成するタイミングと可能性は不明です。マイルストーンの支払い義務は、支払いが可能になり、合理的に見積もることができるようになったとき、つまり通常は該当するマイルストーンが達成されたときに認識されます。
生産施設への資金提供のコミットメント
2024年4月4日、私たちはコラボレーション契約を締結しました。協力契約に従い、BiBoは、商業供給用のペゴザフェルミンの製造に必要な原薬を製造するために、中国の臨港特別区(上海)パイロット自由貿易区にあるBiBoの施設に生産施設を建設します。このプラットフォームは、現在の予測に基づくと、私たちの商業的ニーズを満たす製造能力を提供してくれると期待されています。コラボレーション契約に基づき、生産施設の建設(総称して「支払い」)にBiBoに総額1億3500万ドルを支払う必要があり、そのうち6,000万ドルは2024年7月に支払われました。プロジェクトを開始してください。残りの支払いは、特定のマイルストーンを達成したときに支払われるようになり、そのうち最大6,150万ドルの支払いが今後12か月以内に支払われる可能性があります。生産施設の実際のコストが見積もり予算を大幅に上回る場合、両当事者はそのようなコスト超過分を配分する方法について交渉します。
重要な会計上の見積もり
2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書で開示された重要な会計上の見積もりと比較して、重要な会計上の見積もりに大きな変化はありませんでした。
最近の会計上の宣言
詳細については、未監査の要約連結財務諸表の注記2を参照してください。
アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示
2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書のパートII、項目7A「市場リスクに関する量的および質的開示」で提供されている情報によると、市場リスクに大きな変化はありません。
アイテム 4.統制と手続き
開示管理と手続きの評価
2024年6月30日の時点で、当社の経営陣は、最高経営責任者と最高財務責任者の参加と監督のもと、当社の開示管理と手続き(改正された1934年の証券取引法(以下「取引法」)の規則13a-15(e)および15d-15(e)で定義されているとおり)を評価しました。規則で定義されている「開示管理と手続き」という用語
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証券取引法に基づく13a-15(e)と15d-15(e)とは、企業が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するために設計された会社の管理およびその他の手続きを意味します。開示管理と手続きには、企業が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、必要な開示に関するタイムリーな決定を可能にするために、必要に応じて蓄積され、当社の最高経営責任者や最高財務責任者を含む経営陣に確実に伝達されるように設計された管理と手続きが含まれますが、これらに限定されません。経営陣は、どのような統制や手続きも、それがどれほどうまく設計され運用されても、その目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しており、経営陣は、可能な統制と手順の費用対効果の関係を評価する際に必ずその判断を下します。この評価に基づいて、当社の最高経営責任者と最高財務責任者は、取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、そのような情報が蓄積され、当社の最高執行役員を含む当社の経営陣に伝達されることを合理的に保証するために、2024年6月30日に当社の開示管理および手続きが有効であると結論付けました。主要財務必要に応じて、必要な開示について適時に決定を下せるように役員。
財務報告に関する内部統制の変更
2024年6月30日までの四半期に、財務報告に対する当社の内部統制(証券取引法の規則13a-15(f)および15d-15(f)で定義されているとおり)に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。
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パート II-その他の情報
アイテム 1.法的手続き。
私たちは現在、重要な法的手続きの当事者ではありません。時々、私たちは通常の事業過程で生じる法的手続きに巻き込まれる可能性があります。結果がどうであれ、訴訟は、弁護および和解費用、経営資源の流用、評判の悪化、評判の低下などの要因により、当社に悪影響を及ぼす可能性があり、好ましい結果が得られるという保証はありません。
アイテム 1A.リスク要因。
当社の普通株式への投資には高いリスクが伴います。当社の普通株式に関して投資判断を下すかどうかを決める前に、以下に説明するリスクと不確実性を慎重に検討する必要があります。また、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれている「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析」や、未監査の要約連結財務諸表と関連注記など、他の情報も参照してください。当社の事業、財政状態、経営成績、見通しは、これらのリスクや不確実性のいずれかによって重大かつ悪影響を受ける可能性があります。いずれにしても、当社の普通株式の取引価格が下落し、投資の全部または一部を失う可能性があります。以下およびフォーム10-Qのこの四半期報告書の他の箇所で言及されているリスク、不確実性、その他の要因には、将来の業績や事業に影響を与える可能性のあるリスク、不確実性、その他の要因がすべて含まれていない可能性があることにご注意ください。さらに、新しいリスクが時折出現します。私たちの経営陣がすべてのリスクを予測することは不可能です。
リスクファクターの概要
当社の普通株への投資には重大なリスクが伴います。当社の普通株式への投資を決定する前に、以下に説明するリスクを慎重に検討してください。これらのリスクや課題にうまく対処できない場合、当社の事業、財政状態、経営成績、または見通しに重大な悪影響が及ぶ可能性があります。このような場合、当社の普通株式の取引価格が下落し、投資の全部または一部を失う可能性があります。以下は、私たちが直面しているいくつかのリスクの概要です。
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事業・業界に関するリスク
私たちは臨床段階のバイオ医薬品会社で、営業履歴は限られており、商業販売が承認されている製品はありません。私たちは創業以来純損失を被っています。営業損失は大幅に増加すると予想されており、利益を上げることはできない可能性があります。私たちの株は非常に投機的な投資です。
私たちは臨床段階のバイオ医薬品企業であり、営業履歴が限られているため、これまでの事業の成功を評価したり、将来の存続可能性を評価したりすることが難しい場合があります。私たちは2018年に事業を開始し、これまで、会社の組織化と人員配置、資金調達、最初の製品候補であるペゴザフェルミンの買収と関連技術のライセンス供与、前臨床試験や臨床試験を含む研究開発活動の実施、およびこれらの事業の一般的および管理的サポートの提供に重点を置いてきました。バイオ医薬品製品開発への投資は、多額の先行投資を伴い、潜在的な製品候補が十分な効果や許容できる安全性プロファイルを示さず、規制当局の承認を得て商業的に存続できるようになるという重大なリスクがあるため、非常に投機的です。商業販売が承認された製品はなく、現在までに製品販売による収益も得ていません。また、継続的な事業に関連して、多額の研究開発やその他の費用を引き続き負担しています。臨床試験を実施した企業としての経験は限られており、製品を商品化した企業としての経験もありません。
ペゴザフェルミンは開発中で、これまでのところ、ペゴザフェルミンのライセンスや商品化による収益は得られていません。ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補が、単独で、または将来のパートナーとともに、臨床試験を無事に完了し、規制当局の承認を受け、商品化に成功しない限り、製品の収益を生み出すことはできません。ペゴザフェルミンは開発中なので、何年もの間収益が得られるとは考えていません。第三者とのコラボレーション契約やライセンス契約から収益を得ようとする場合もありますが、現在のところ、実質的かつ継続的な将来の収益をもたらすような契約はなく、そのような契約を締結することもできません。
私たちは収益性がなく、創業以来純損失を被っています。そのため、私たちの将来の成功や存続可能性についての予測は、事業の歴史が長い場合や、医薬品の開発と商品化に成功した実績がある場合ほど正確ではない可能性があります。私たちは、ペゴザフェルミンや将来の製品候補の研究開発に資金を提供し、規制当局の承認を求めるために多額の資金を費やしてきましたが、今後も費やす予定です。研究開発、臨床試験、製造活動が増加するにつれて、今後数年間で大幅に増加する営業損失が発生すると予想しています。さらに、医薬品開発には、製品候補が進まない、開発が進むまでに予想以上に時間がかかる、該当する臨床試験のエンドポイントに到達しない場合など、多くのリスクと不確実性があるため、費用の増加のタイミングや金額、または増加するタイミングを予測することはできません
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収益性を達成または維持します。将来の純損失の規模は、経費の将来の増加率と収益創出能力に一部依存します。当社が被る純損失は四半期ごとに大きく変動する可能性があるため、業績を期間ごとに比較しても、将来の業績を示す良い指標にはならない可能性があります。たとえ最終的に製品収益を生み出したとしても、決して利益を上げることはできず、収益性を達成したとしても、四半期または年間ベースで収益性を維持または向上させることができない可能性があります。
私たちのビジネスは、臨床開発中の唯一の製品候補であるペゴザフェルミンの成功にかかっています。この製品はピボタル試験を完了していません。ペゴザフェルミンやその他の将来の製品候補について規制当局の承認を得ることができず、商品化に成功しない場合、または商品化に大幅な遅れが生じた場合、当社の事業は重大な打撃を受けることになります。
私たちの製品開発の主な焦点は、MASH患者の治療とSHTG患者の治療のためのペゴザフェルミンです。現在、ペゴザフェルミンは臨床開発中の唯一の製品候補です。これにより、当社への投資は、活発に開発中の製品候補を複数抱えている類似企業よりもリスクが高くなる可能性があり、したがって有力候補が失敗してもよりよく耐えられる可能性があります。MASHまたはSHTGの治療薬としてのペゴザフェルミンの継続的な開発が成功し、最終的に規制当局に承認されることは、当社の事業の将来の成功にとって不可欠です。私たちは、ペゴザフェルミンの臨床開発に時間と財源のかなりの部分を投資してきましたし、今後も投資し続けます。ペゴザフェルミンの開発、規制当局の承認の取得、商品化が成功しなければ、事業を継続できない可能性があります。ペゴザフェルミンの将来の規制上および商業的成功には、多くのリスクが伴います。たとえば、MASHまたはSHTGが承認された場合、ペゴザフェルミンは、ペゴザフェルミンの前にMASHの治療薬が承認される可能性のある製品、現在SHTGの治療薬として承認されている製品、および現在市販されているMASHおよびSHTG用の製品の適応外使用と競合する可能性が高いことです。。
臨床医薬品開発には、スケジュールが不確実で結果も不確実な、長くて費用のかかるプロセスが含まれます。また、以前の前臨床試験や臨床試験の結果は、必ずしも将来の結果を予測するわけではありません。
ペゴザフェルミンと将来の製品候補は、これらの規制当局から販売承認を得る前に、FDAおよび同等の外国の規制当局によって実施される厳格で広範な臨床試験と広範な規制承認プロセスの対象となります。医薬品の開発と承認プロセスは時間と費用がかかり、承認は決して確実ではありません。ペゴザフェルミンなどの治験中の新薬は、臨床試験で安全で効果的ではない場合があります。規制当局の承認を得るために必要な重要な試験を実施した企業としての直接の経験は限られており、実施している第3相試験は、これまでに実施した試験よりも広範囲で複雑になると予想しています。希望する施設で臨床試験を実施できない、臨床研究者を募集できない、十分な数の参加者を登録できない、十分な数の医薬品を確保できない、あるいはタイムリーに臨床試験を開始または完了できない場合があります。さらに、臨床試験のデザインは、その結果が製品の承認を裏付けるかどうかを決定するものであり、臨床試験のデザインの欠陥は、臨床試験がかなり進むまで明らかにならない場合があります。規制当局の承認に役立つ臨床試験を設計して実施できない場合があります。進行中の臨床試験が成功しても、ペゴザフェルミンが登録目的で安全または有効であることを実証するには不十分な場合があります。
臨床試験中の医薬品や生物製剤は不合格率が高いです。臨床試験の過程ではいつでも、失敗が起こる可能性があります。ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補の前臨床研究と初期の臨床試験の結果は、後の段階の臨床研究または試験の結果を予測できない場合があり、ある患者または治療ラインを対象とした研究または試験の結果は、別の患者または治療ラインで得られたものを予測しない場合があります。実際、製薬およびバイオテクノロジー業界の多くの企業は、前臨床試験や初期段階の臨床試験で有望な結果を達成した後でも、後期段階の臨床試験で大きな挫折を経験しています。さらに、前臨床および臨床活動から得られたデータはさまざまな解釈の対象となり、規制当局の承認が遅れたり、制限されたり、妨げられたりする可能性があります。ペゴザフェルミンや将来の製品候補が人間に有効または安全であることが証明されるか、規制当局の承認を受けるかどうか、いつ、または規制当局の承認を受けるかどうかを予測することは不可能です。生物学的経路の複雑さもあって、ペゴザフェルミンや将来の製品候補は、実験室での研究や初期段階の臨床試験に基づいて期待される生化学的および薬理学的特性を患者に示さない可能性があり、予期しない、効果がない、または有害な方法で人間の生体システムや他の薬物と相互作用する可能性があります。製品候補にさらされた患者の数と臨床開発プログラムの平均曝露時間は、製品候補がより多くの患者に、より長い期間投与されて初めて検出されるまれな有害事象や所見を検出するには不十分な場合があります。現在まで、第1a、フェーズ1b/2a、フェーズ2の臨床試験は少数の患者集団を対象としており、これらの試験のサンプルサイズが小さいため、これらの臨床試験の結果は、MASH患者の生検に伴う固有の変動を含め、大きなばらつきがある可能性があり、将来の中間結果や肝臓または心臓代謝疾患の患者を対象とした将来の試験の最終結果を示すものではない可能性があります。ペゴザフェルミンやその他の将来の製品候補の安全性と有効性をうまく実証できず、必要な規制当局の承認を受けることができなければ、当社の事業は重大な打撃を受けることになります。
事業の資金調達には多額の追加資本が必要になりますが、許容できる条件では利用できない場合もあれば、まったく利用できない場合もあります。その結果、ペゴザフェルミンの開発と商品化を完了したり、新製品候補を開発したりできない場合があります。
臨床段階のバイオ医薬品企業として、当社の事業は創業以来多額の現金を消費してきました。継続的な活動に関連して、特にペゴザフェルミンの第3相臨床試験を実施し、規制当局の承認を求め、ペゴザフェルミンの商品化に向けて準備するにつれて、研究開発費が増加すると予想しています。フォーム10-Qのこの四半期報告書がSECに提出された日から少なくとも1年間は、既存の現金、現金同等物、および有価証券で予測される運用要件を満たすのに十分であると考えています。
ペゴザフェルミンや将来の製品候補の発見、開発、規制当局の承認の取得、商品化には、追加資本が必要になります。ペゴザフェルミンに関する新規および進行中の臨床試験を完了できるかどうかは、追加資金を調達できるかどうかに左右される場合があります。私たちは、売上の結果以外に、外部に確約された資金源はありません
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当社のATMファシリティの販売契約(上記で定義)およびローン契約による収益は、特定のマイルストーンの達成および/または貸し手の同意を条件としています。また、未払いのワラントの行使により追加の資金を受け取る場合があります。私たちは、パブリックエクイティ、プライベートエクイティ、債券の提供、または製品コラボレーションを通じて、将来の現金需要を賄うことを期待しています。追加資本が十分な金額で入手できない場合や、もしあったとしても妥当な条件で入手できない場合があります。89bioのような小規模バイオテクノロジー企業の現在の市場環境と、より広範なマクロ経済的要因により、追加の資金調達が成功しない可能性があります。
追加の資本を調達しないと、事業を拡大したり、ビジネスチャンスを生かすことができなくなったりすると、ビジネスと財務状況が悪影響を受ける可能性があります。また、研究・発見の取り組みと製品候補の開発または商品化を大幅に延期、縮小または中止するか、事業を完全に停止するか、他の方法では調達しない場合や、私たちよりも早い段階で、研究開発プログラムの戦略的提携を模索する必要があるかもしれませんそうでなければ、あるいは条件的にはもっと少ないほうがいいと思います他の方法では入手できないよりも有利です。あるいは、私たちが開発または商品化しようとしている技術や製品候補に対する私たちの権利を放棄したり、不利な条件でライセンスしたりします。
さらに、ペゴザフェルミンが承認されて商品化された場合は、ペゴザフェルミンに関する特定の特許と知的財産権を取得し、ペゴザフェルミンの製造に使用されるグリコペグル化技術に関する特許とノウハウをライセンスしたテバにマイルストーンとロイヤルティを支払う必要があります。このライセンス契約に関する追加情報については、添付の未監査要約連結財務諸表の注記5を参照してください。
臨床試験が遅れると、商業的見通しに悪影響を及ぼし、コストが増加し、事業に支障をきたす可能性があります。
私たちは、臨床試験を開始して完了し、ペゴザフェルミンや将来の製品候補の承認を得て商品化するために必要なすべての規制活動やその他の活動を成功裏に達成できることを保証することはできません。現在、米国のFDAにペゴザフェルミンの治験中の新薬(「IND」)申請が2件あります。将来的には、将来の適応症や将来の製品候補に備えて、別の部門に追加のINDを提出する可能性があります。そのような将来のINDがFDAによって承認されない場合、私たちの臨床開発スケジュールは悪影響を受け、将来の臨床プログラムは延期または中止される可能性があります。その結果、規制当局の承認を得られなかったり、製品の商品化が成功しなかったりする可能性があります。他の臨床試験が計画どおりに開始されるのか、再構築が必要なのか、予定通りに完了するのか、それともまったくわかりません。臨床試験が遅れると、製品開発コストが増加します。また、臨床試験が大幅に遅れると、当社がペゴザフェルミンや将来の製品候補を商品化する独占権を持つ期間が短縮されたり、競合他社が当社より先に製品を市場に投入できるようになったりする可能性があります。これにより、ペゴザフェルミンや将来の製品候補の商品化を成功させる能力が損なわれ、当社の事業、経営成績、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。私たちまたは私たちの将来の協力者が臨床開発をタイムリーに完了できないと、製品収益の創出、開発の継続、ペゴザフェルミンや将来の製品候補の商品化、販売マイルストーンの支払い、製品販売に対するロイヤルティの受け取りが損なわれるだけでなく、追加費用が発生する可能性があります。さらに、新しい製剤などを含む製品候補に変更を加えた場合、変更された製品候補と以前のバージョンとの比較可能性を橋渡しまたは実証するために、追加の非臨床試験または臨床試験を実施する必要がある場合があります。これにより、ペゴザフェルミンおよび将来の製品候補の臨床開発計画またはマーケティング承認が遅れる可能性があります。
臨床試験への患者の登録が困難になると、臨床開発活動が遅れたり、悪影響が出たりする可能性があります。
臨床試験が適時に完了するかどうかは、主に患者の登録にかかっています。将来の臨床試験を完了するのに十分な数の患者さんの登録が遅れたり、登録できなかったりすることがあります。また、一度登録したとしても、試験を完了するのに十分な数の患者を維持できない場合があります。さらに、現在肝生検でしか確定診断できないMASHの診断と、SHTG患者の特定には本質的な困難があります。具体的には、既存の臨床指標には感度と特異性の両方が欠けているため、生検に関するMASH登録基準を満たす可能性が最も高い患者を特定することは継続的な課題です。その結果、MASH試験では、ベースラインの肝生検を一元的に見直した結果、高レベルのスクリーニング不合格になることが多く、登録率が低下する可能性があります。さらに、肝硬変の患者を登録した経験がないため、登録には予想以上に時間がかかります。このような困難と、臨床試験でMASHとSHTGの患者を募集するための激しい競争の結果、私たちまたは将来の協力者は、臨床試験をタイムリーに完了するために必要な患者を登録できないか、まったく登録できない可能性があります。さらに、競合他社は、当社よりもはるかに多くのリソースを持っていますが、同じ適応症の臨床試験を実施しており、そうでなければ当社の臨床研究または試験の対象となる可能性のある患者を彼らの研究に参加させようとしています。資格のある臨床研究者の数は限られているため、競合他社が使用しているのと同じ臨床試験サイトで一部の臨床試験を実施する予定です。これにより、これらの施設での臨床試験に参加できる患者数をさらに減らすことができます。さらに、競合他社のいずれかが当社より先に製品候補の規制当局の承認を受けた場合、臨床試験に登録するのではなく、承認された薬を服用することを選択した場合、患者の登録が困難になる可能性があります。臨床試験に十分な数の患者を登録できないと、大幅な遅延が発生したり、1つ以上の臨床試験を完全に中止せざるを得なくなる可能性があります。十分な数の患者を臨床研究や試験に登録できたとしても、患者登録が遅れると、費用が増加したり、臨床試験のタイミングや結果に影響したりする可能性があります。その結果、これらの試験が完了せず、ペゴザフェルミンや将来の製品候補の開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性があります。SHTGフェーズ3プログラムの安全性データベースを、SHTGとMASHの両方の適応症で活用する予定です。安全性データベースをサポートするのに十分な数の患者を試験に登録できない場合、ペゴザフェルミンの開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちは、ペゴザフェルミンや将来の製品候補の製造と発売をサードパーティのメーカーやベンダーに頼ってきましたが、今後も頼り続けると予想しています。第三者が当社の仕様および規制基準に従って受け入れ可能な製品候補を製造およびリリースしなかった場合、当社の臨床試験の開始または完了、規制当局の承認の取得と維持、承認された製品の商品化が遅れたり、損なわれたりする可能性があります。
私たちは、製品候補の臨床用または商業用の大量生産のための製造施設を所有または運営していません。また、そのためのリソースと能力が不足しています。その結果、私たちは現在、ペゴザフェルミンや将来の製品候補を提供してくれる第三者メーカーに頼っており、当面は頼りにすると予想しています。私たちは現在、BTPHとBiBoと契約関係にあり、彼らは私たちの臨床試験用のペゴザフェルミンを供給してくれます。BTPHやBiBoに影響を及ぼす有害事象を含め、BTPHまたはBiBoとの供給契約に何らかの混乱が生じた場合、代替供給源の特定と認定に取り組んでいる間、ペゴザフェルミンやその他の手術の臨床開発に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、大規模な第3相臨床試験とペゴザフェルミンの商品化には、大量のペゴザフェルミンが必要になります。したがって、2024年4月、私たちはBiBoと協力契約を締結しました。これに基づき、BiBoは商業供給用のペゴザフェルミンを生産するために特別に設計された生産施設を中国に建設しますが、BiBoが生産施設の建設を完了し、ペゴザフェルミンの商品化に必要な量をスケールアップして生産できることを保証することはできません。
協力契約に従い、BiBoは、商業供給用のペゴザフェルミンの製造に必要な原薬を製造するために、中国の臨港特別区(上海)パイロット自由貿易区にあるBiBoの施設に生産施設を建設します。このプラットフォームは、現在の予測に基づくと、私たちの商業的ニーズを満たす製造能力を提供してくれると期待されています。コラボレーション契約に基づき、生産施設の建設に総額1億3500万ドルをBiBoに支払う必要があり、そのうち6,000万ドルは2024年7月に支払われました。プロジェクトを開始してください。残りの支払いは、特定のマイルストーンを達成したときに支払われるようになり、そのうち最大6,150万ドルの支払いが今後12か月以内に支払われる可能性があります。生産施設の実際のコストが見積もり予算を大幅に上回る場合、両当事者はそのようなコスト超過分を配分する方法について交渉します。このようなオーバーランのかなりの部分を最終的に私たちが負担する可能性があり、それが当社の財政状態や経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。BiBoが生産施設を適時に完成させたり、稼働させたりすることを保証することはできません。
ペゴザフェルミンやその他の製品候補の規制当局の承認が得られれば、BiBoを含む第三者のメーカーやサプライヤーに引き続き頼る予定です。ペゴザフェルミンの商業的供給条件は、当社にとって不利な場合があり、当社の業績に重大な影響を与える可能性があります。
コラボレーション契約の条件の下では、コスト超過のかなりの部分を最終的に当社が負担する可能性があり、それが当社の財政状態や経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。パートI、項目2「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析—契約上の義務とコミットメント」でさらに詳しく説明されています。BiBoが生産施設を適時に完成させたり、稼働させたりすることを保証することはできません。
当社の第三者メーカーが当社の供給ニーズを満たすことができるという保証はありません。第三者メーカーへの依存には、候補製品または製品を自社で製造する場合は影響を受けないリスクが伴います。たとえば、フィルフィニッシュベンダーを含む第三者メーカーまたはベンダーのいずれかが供給または製造義務を適時に履行できない場合、臨床試験が遅れる可能性があります。さらに、主要な製造関係を維持しないと、代替メーカーを見つけられなかったり、独自の製造能力をタイムリーに、またはまったく開発できなかったりする可能性があります。これにより、製品の規制当局の承認を得る能力が遅れたり損なわれたり、コストが大幅に増加したり、利益率が低下したりする可能性があります。代替メーカーが見つかった場合、当社にとって有利な条件で契約を結ぶことができず、新しい施設が認定され、FDAや他の同等の外国の規制当局に登録されるまでにかなりの遅れが生じる可能性があります。
私たちは、試薬供給および技術移転契約に基づいてテバから譲渡されたノウハウを使用して、BTPHでのグリコペグル化に必要な特定の試薬の製造を開始しました。私たちはこれらすべての試薬の製造プロセスを完了しておらず、それらを正常に生産できること、または商品化に必要な量に合わせて生産を拡大できることを保証することはできません。
これらの原材料の購入が大幅に遅れたり、サプライヤーから入手できなくなったりすると、ペゴザフェルミンの製造が大幅に遅れる可能性があり、計画されている試験の時期やペゴザフェルミンの規制当局の承認に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、アッセイの開発とテストをサードパーティベンダーに頼っています。そのような第三者ベンダーがそのようなアッセイをうまく製造またはテストできない場合、当社のコストが大幅に増加したり、計画されている試験のタイミングやペゴザフェルミンの規制当局の承認に悪影響を及ぼす可能性があります。
FDAやその他の同等の外国の規制当局は、製造業者に製造施設の登録を義務付けています。FDAやその他の同等の外国の規制当局もこれらの施設を検査して、現在の適正製造基準(「cGMP」)への準拠を確認しています。サードパーティメーカーのインシデントの発生に関しては、ほとんどまたはまったく制御できません。cGMP要件、その他のFDA、または同等の外国の規制要件に従わないと、当社の臨床研究活動や、ペゴザフェルミンや将来の製品候補を開発し、承認後に製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。当社の唯一の供給元であるBTPHは、まだ商用製品を製造していないため、FDAやその他の同等の外国の規制当局による検査の対象にはなっていません。
現在および将来予想される製品候補品の製造を他社に依存していることは、当社の将来の利益率と、製品候補を開発し、規制の対象となる製品を商品化する当社の能力に悪影響を及ぼす可能性があります
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タイムリーに承認します。ウクライナで進行中の戦争、紅海での海賊行為や軍事不安に起因するものを含むサプライチェーンの問題は、当社の第三者ベンダーに影響を及ぼし、遅延の原因となる可能性があります。さらに、私たちは中国にある製造業者と契約しているため、提案されているバイオセキュリティ法案を含む米国の法律や政策、または中国政府、政情不安、中国の不安定な経済状況が発生した場合、製品の供給が中断されたり、コストが増加したりする可能性があります。中国に拠点を置くBiBoとの協力に関連するこれらおよびその他のリスクは、承認されれば、商品化に必要な量のペゴザフェルミンを達成または維持する当社の能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、中華人民共和国の法律に基づき、上海でBiBoとのコラボレーション契約に関連する請求を仲裁することに合意しました。これにより、BiBoに対する契約上の権利を行使する能力が制限される可能性があります。何らかの理由でメーカーを変更する必要がある場合は、新しいメーカーが品質基準と適用されるすべての規制とガイドラインに準拠した設備と手順を維持していることを確認する必要があります。たとえば、ペゴザフェルミンの第三者メーカーであるペゴザフェルミンの主要な製造源であるBTPHまたはBiBoから切り替える必要がある場合、グリコペグル化製造プロセスの複雑さが、代替メーカーを確保するのにかかる時間に大きな影響を与える可能性があると予想されます。代替供給元を特定できれば、新しいメーカーの検証に伴う遅延は、製品候補をタイムリーに、または予算内で開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
ペゴザフェルミンと将来の製品候補は、望ましくない副作用を引き起こしたり、規制当局の承認を遅らせたり妨げたり、承認されたラベルの商業的プロファイルを制限したりする可能性のあるその他の特性を持っている可能性があります。
ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補によって引き起こされる望ましくない副作用により、当社または規制当局が臨床試験を中断、延期、中止し、その結果、ラベルの制限が厳しくなったり、FDAやその他の同等の外国の規制当局による規制承認が遅れたり拒否されたりする可能性があります。ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補の安全性を評価するために、追加の臨床研究が必要になる場合があります。他の薬と同様に、動物や人間の研究でも副作用の証拠が見られますが、現在または将来の動物や人間の研究で他の副作用が明らかになる可能性があります。私たちの臨床試験中に、または当社の承認された製品を使用している患者によって観察された特定の事象や症状が、ペゴザフェルミンや将来の製品候補や承認製品、またはその他の要因に関連しているかどうかを見分けるのは難しいかもしれません。その結果、そのような事象や症状がペゴザフェルミンや将来の製品候補や承認製品に関連している可能性は低いと最終的に判断されたとしても、私たちと私たちの開発プログラムは悪影響を受ける可能性があります。さらに、臨床試験の過程で、ペゴザフェルミンは皮下注射による複数回の投与が必要になると予想しています。このような慢性的な投与は、ペゴザフェルミンが当社の臨床医薬品開発プログラムでは発見されなかったより多くの患者に、またはより長い期間投与されるという商業環境で、まれな有害事象や偶然の発見が発見されるリスクを高めます。
私たちは、MASHの治療とSHTGの治療のためにペゴザフェルミンを開発しています。FDAおよび同等の外国の規制当局によるペゴザフェルミンの承認要件は予測が難しい場合があり、時間の経過とともに変化する可能性があり、臨床開発の時期と費用を予測することは困難です。
私たちはMASHの治療薬としてペゴザフェルミンを開発しています。MASHの治療薬の開発については、FDAや同等の外国の規制当局によって発行されたガイドラインがありますが、ペゴザフェルミンのような新製品候補の開発は、他のよく知られている、または広く研究されている製品候補よりも費用がかかり、時間がかかる場合があります。他の企業が潜在的なMASH療法の臨床試験の後期段階にあるため、これらの企業が規制当局の承認戦略を改善し、規制当局とやり取りするにつれて、MASH療法の規制当局承認への道筋は短期的に変化し続けると予想しています。このような進化は、試験の規模やエンドポイントなど、今日では予測できないような形で、将来の臨床試験デザインに影響を与える可能性があります。特に、肝生検データに対する規制当局の期待は、肝生検データに内在する変動性に関する情報が増えるにつれて、変化する可能性があります。一部の競合他社は、FDAおよび同等の外国の規制当局からの連絡を受けて、MASH療法の規制上の問題に直面しています。現在のところ、これらの失敗が、MASH療法全般、またはペゴザフェルミンの規制当局の承認に向けた道のりにどのような影響があるかはわかりません。さらに、他の企業が私たちより先にMASH療法の規制当局の承認を受けた場合、そのような承認はペゴザフェルミンの開発に影響を与える可能性があります。患者が臨床試験に登録するのではなく、承認された薬を服用することを選択した場合、MASH患者のための第3相プログラムに患者を登録するのが難しいかもしれません。さらに、MASHの治療薬として承認された最初の治療法によって、当初の価格設定と表示に関する期待が定まると予想しています。ペゴザフェルミンが市販承認を受けた場合、価格設定と表示に影響が出る可能性があります。
また、SHTGの治療薬としてペゴザフェルミンも開発しています。SHTGの治療のための臨床試験は、比較的費用と時間がかかる場合があります。さらに、FDAおよび同等の外国の規制当局による承認の要件は、時間の経過とともに変化する可能性があります。承認申請の成功を裏付けるために、FDAまたは同等の外国の規制当局が、現在進行中のSHTG第3相プログラムに加えて追加の証拠を必要とする場合、スケジュールや費用に影響を与える可能性のあるプログラム設計の変更を求められることがあります。
ペゴザフェルミンや将来の製品候補の開発が遅れた場合、予想される開発コストは増加する可能性があります。これは、FDAおよび同等の外国の規制当局から、現在予想されているものに加えてまたは異なる研究または試験を実施したり、進行中または将来の臨床試験デザインを変更したりすることが求められているためです。さらに、SHTGとMASHの両方の適応症について安全性データベースを活用できない場合、追加の試験を行う必要があり、その結果、コストが増加し、臨床試験の時期や結果に影響が出る可能性があります。
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FGF製品候補を開発している第三者が実施する臨床試験では、有効性の欠如、有害事象、または望ましくない副作用が発生する可能性があり、それが当社の株価、追加資本誘致能力、および開発プログラムに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちのようなFGF製品候補を開発している第三者が実施する臨床試験では、有効性の欠如、有害事象、または望ましくない副作用が現れることがあります。たとえば、ノボノルディスク、アケロセラピューティクス社、ボストンファーマシューティカルズも、MASHの治療薬としてFGF21の製品候補を開発しています。私たちは彼らの臨床試験や開発プログラムを管理することはできず、臨床試験で被験者が経験する有効性の欠如、有害事象、または望ましくない副作用は、当社の株価、追加資本誘致能力、ペゴザフェルミンの臨床開発計画、さらにはペゴザフェルミンの製品候補としてのペゴザフェルミンの存続可能性や見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。医療機関によるFGF治療薬に対する否定的な認識を生み出すことも含めて医療提供者または患者。
随時発表または公開する臨床試験の中間データ、トップラインデータ、予備データは、より多くの患者データが入手可能になるにつれて変更される可能性があり、監査および検証手続きの対象となり、最終データが大幅に変更される可能性があります。
時々、入手可能なデータの予備分析に基づいた、臨床試験の暫定データまたはトップラインデータを公開することがあります。結果および関連する所見および結論は、特定の研究または試験に関連するデータをより包括的に検討した結果、変更される場合があります。また、データ分析の一環として仮定、推定、計算、結論を出しますが、すべてのデータを受け取っていないか、完全かつ慎重に評価する機会がなかった可能性があります。その結果、追加のデータを受け取って十分に評価した後は、私たちが報告するトップラインの結果が同じ研究の将来の結果とは異なる場合や、異なる結論や考慮事項がそのような結果とみなされることがあります。トップラインデータも引き続き監査および検証手続きの対象となり、最終データが以前に公開した暫定データとは大きく異なる可能性があります。そのため、最終データが手に入るまで、トップラインデータは注意して見る必要があります。時々、臨床試験の中間データを開示することもあります。さらに、すべてのエンドポイントではなく、特定のエンドポイントのみの中間分析を報告する場合があります。私たちが完了する可能性のある臨床試験の中間データは、患者の登録が継続し、より多くの患者データが利用可能になるにつれて、1つまたは複数の臨床結果が大幅に変化するというリスクにさらされています。
生物製剤の製造は複雑で、多くの製造リスクにさらされています。いずれもコストが大幅に増加し、製品の供給が制限される可能性があります。
現在まで、ペゴザフェルミンは前臨床試験や臨床試験用に第三者メーカーによって製造されてきました。ペゴザフェルミンの製造プロセス、特にグリコペグル化プロセスは複雑で規制が厳しく、いくつかのリスクにさらされており、高度な製造技術やプロセス制御の開発を含め、多大な専門知識と設備投資が必要です。生物製剤の製造業者は、製造コストや生産量の問題、製品の安定性を含む品質管理、品質保証テスト、オペレーターのミス、資格のある人材の不足、厳格に施行されている連邦、州、外国の規制の遵守など、生産上の困難に直面することがよくあります。ペゴザフェルミンの製造に関連する安定性やその他の問題が今後発生しないことを保証することはできません。私たちのプロセス開発能力は限られており、外部の製造能力にしかアクセスできません。私たちは、人体臨床試験または商品化に使用するためのバルク原薬または充填製剤を製造するための設備や能力を持っていませんし、現在のところ取得または開発する予定もありません。
私たちは激しい競争に直面しており、その結果、他社が競合製品を私たちより先に発見、開発、または商品化するか、私たちよりも成功する可能性があります。
バイオ医薬品業界は競争が激しく、急速な革新と著しい技術進歩の影響を受けます。競合他社には、多国籍製薬会社、専門バイオテクノロジー企業、大学、その他の研究機関が含まれます。多くのバイオテクノロジー企業や製薬会社が、私たちがターゲットとしているのと同じ病気を対象とした医薬品の開発やマーケティングを行っています。これらの企業の中には、臨床試験に関する肯定的なデータを公開している企業もあり、それが私たちが直面している競争をさらに激化させる可能性があります。中小企業や初期段階の企業も、特に大規模で確立された企業との協業契約を通じて、重要な競争相手になる可能性があります。MASHとSHTGの発生率が高いことを考えると、MASHやSHTGなど、肝臓や心臓代謝疾患の治療のための製品や治療法の開発を目指す企業の数が増える可能性があります。また、肥満や2型糖尿病を治療するためにインクレチンのような治療法を開発している企業との間接的な競争に直面する可能性もあります。インクレチンベースの治療法の中には、MASHの治療のために開発されているものもあります。
MASH以外の病気を治療するために現在承認されている治療法は数多くあり、現在承認されている治療法のいくつかは、MASHのペゴザフェルミンと同様の効果を発揮する可能性があります。これらの承認薬の多くは定評のある治療法または製品であり、医師、患者、第三者支払者に広く受け入れられています。これらの薬の中には、ブランド化されていて特許保護の対象となるものもあれば、ジェネリック医薬品で入手できるものもあります。これにより、現在承認されている治療法と当社の製品を区別することが難しくなり、事業戦略に悪影響を及ぼす可能性があります。ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補が承認されれば、ブランドジェネリック製品を含む競合ジェネリック製品よりも大幅に割高な価格になると予想しています。保険会社やその他の第三者支払者も、ペゴザフェルミンを使用する前にジェネリック製品や特定のブランド製品の使用を勧めることがあります。さらに、多くの企業が新しい治療法を開発しており、ペゴザフェルミンや将来の製品候補が臨床開発を進めるにつれて、標準治療がどうなるかを予測することはできません。さらに、ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補がSHTGなどの肝臓または心臓代謝の適応症として承認されている限り、
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私たちの製品が商業的に成功するかどうかは、食事、運動、ライフスタイルの変更など、当時の一般的な標準治療よりも効果を発揮できるかどうかにもかかっています。
さらに、ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補がSHTGの治療薬として承認されれば、現在承認されている治療法や開発中の治療法と競合することになります。米国および海外の競合企業には、知名度がはるかに高い、老舗の大手製薬会社やジェネリック医薬品企業が含まれます。競合他社は私たちよりも低い価格を請求する可能性があり、それが私たちの市場での受け入れに悪影響を及ぼす可能性があります。これらの競合他社の多くは、財務、製品開発、マーケティング、人事、その他のリソースなど、私たちよりも多くのリソースを持っています。
競合他社が、当社の製品よりも効果的、安全、または安価な製品を販売したり、当社の製品よりも早く市場に出回ったりした場合、私たちは商業的に成功しない可能性があります。競合他社の多くは、私たちよりもはるかに多くの財務、技術、人事、その他のリソースを持っており、技術的に優れた製品を開発、製造、販売するための準備が整っている可能性があります。その結果、競合他社は、当社よりも早く自社製品の規制当局の承認を得たり、特許保護やその他の知的財産権を取得したりして、当社の製品候補や将来の製品候補を開発または商品化する当社の能力を制限する可能性があります。競合他社は、当社製品よりも有効で、便利で、広く使用され、費用がかからない医薬品、または安全性に優れた医薬品を開発して承認を得ることもあります。また、これらの競合他社は、自社製品の製造とマーケティングにおいて私たちよりも成功しているかもしれません。
不安定な市場や経済状況、インフレ、金利の上昇、自然災害、公衆衛生上の危機、政治危機、ウクライナやイスラエルの危機などの地政学的出来事、またはその他のマクロ経済状況は、当社の事業と財政状態に深刻な悪影響を及ぼす可能性があります。
信用市場や金融市場を含む世界経済は、流動性と信用の利用可能性の低下、消費者信頼感の低下、経済成長の低下、サプライチェーンの不足、インフレ率の上昇、金利の上昇、経済の安定に関する不確実性など、過去数十年にわたってさまざまな時点で極端なボラティリティと混乱を経験してきました。たとえば、公衆衛生上の危機は、広範囲にわたる失業、景気減速、資本市場の極端な変動をもたらしました。連邦準備制度理事会は、インフレへの懸念に応えて何度も金利を引き上げましたが、再び金利を引き上げる可能性があります。金利の上昇は、政府支出の減少や金融市場のボラティリティと相まって、経済の不確実性を高め、消費者支出に影響を与える可能性があります。同様に、ロシアとウクライナの間、イスラエルとその周辺地域の間で進行中の軍事紛争、および中国と台湾の間の緊張の高まりは、世界の資本市場に大きなボラティリティをもたらし、グローバルなサプライチェーンの混乱など、世界経済にさらなる影響を与える可能性があります。このような変動や混乱は、当社の事業や私たちが頼りにしている第三者に悪影響を及ぼす可能性があります。政情不安や戦争の結果を含め、株式市場とクレジット市場が悪化した場合、必要なデットやエクイティファイナンスの完了がより困難になり、費用がかかり、希薄化が進む可能性があります。必要な資金を適時かつ有利な条件で確保できないと、当社の成長戦略、財務実績、株価に重大な悪影響を及ぼし、開発計画や商品化計画を延期または中止せざるを得なくなる可能性があります。さらに、このような状況下では、1つまたは複数のサービスプロバイダー、メーカー、またはその他のパートナーが存続できなくなったり、当社への約束を果たせなくなったりするリスクがあり、スケジュールや予算内で事業目標を達成する当社の能力に直接影響する可能性があります。
このようなマクロ経済状況の結果として、臨床試験の開始や拡大、十分な量の材料の製造が遅れたり困難になったりするなど、混乱を経験したことがあり、将来経験する可能性があります。これらの出来事の1つまたは組み合わせは、当社の経営成績および財政状態に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。
ローン契約には、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性のある特定の契約が含まれており、債務不履行が発生した場合、予定よりも早く、場合によっては債務を履行するための十分な資本がないときに、未払いの債務を返済せざるを得ない可能性があります。
ローン契約に従い、私たちは知的財産権を除く実質的にすべての資産を差し入れました。また、貸し手の事前の同意なしに、特許やその他の知的財産の権利を売却または譲渡することはできないことに同意しました。さらに、ローン契約には、当社が貸し手の同意なしに特定の行動を取ることを妨げる可能性のある特定の肯定契約と否定契約が含まれています。これらの契約は、当社の事業運営における柔軟性や、当社や株主にとって有利な行動を取る能力を制限する可能性があります。ローン契約には、とりわけ支配権の変更による債務不履行事由を含む、慣習的な債務不履行事象も含まれています。債務不履行事由が発生し、継続すると、ローン契約に基づいて支払われるべき金額はすべて、自動的に(債務不履行による破産の場合)、または(他のすべての債務不履行の場合および管理代理人の選択により)すぐに支払期限が切れて支払われる場合があります。ローン契約に基づく債務不履行が発生しても継続する場合、未払いの債務を直ちに返済しなければならない可能性があります。私たちがそのような債務を返済できない場合、貸し手は現金口座を含む担保付担保を差し押さえて、ローン契約で認められているその他の救済策を講じることができます。債務不履行が発生した場合にローン契約に基づいてそのような加速債務を返済できたとしても、これらの金額を返済すると運転資本が大幅に減少し、計画どおりに運営する能力が損なわれる可能性があります。
成長の管理が困難になり、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはチーム全体を構築する初期段階にあり、ペゴザフェルミンやその他の将来の製品候補の開発を完了する必要があると予想しています。製品候補の前臨床および臨床開発プログラムを進め、米国などで規制当局の承認を求め、進行中の製品開発プログラムの数を増やすにつれて、製品開発、科学および管理者の人員を増やす必要があると予想しています。また、承認される可能性のある製品候補を商品化するには、商業能力を確立する必要があります。そのような進化は
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私たちの戦略的焦点とリソースの展開と配分に影響を与えます。事業と成長を効果的に管理できるかどうかは、手続き、報告システム、運用、財務、管理統制の継続的な改善にかかっています。管理上および運営上の改善を効率的またはタイムリーに実施できない場合や、既存のシステムや統制の不備を発見する場合があります。さらに、上場企業としての義務を引き続き果たし、予想される長期的な成長を支えるためには、一般管理能力を高める必要があります。私たちの経営陣、人事、システムは、私たちの成長と戦略的焦点に適応するのが難しいかもしれません。
成功するためには、高度なスキルを持つ従業員を引き付けて維持する必要があります。現在の上級管理職チームや科学アドバイザーを維持できない場合、または資格のある科学、技術、およびビジネス人材を引き付けて維持し続けることができなければ、当社の事業は打撃を受けることになります。
バイオテクノロジーや製薬業界では、有能な人材やコンサルタントをめぐる競争が激化しているため、人材やコンサルタントを引き付けたり、維持したりできない場合があります。事業目標を達成するために必要な人材やコンサルタントを引き付けて維持できない場合、開発目標と商業目標の達成、および事業戦略の実施能力が著しく妨げられる可能性があります。さらに、私たちは、経営陣のメンバーだけでなく、他の主要な従業員やコンサルタントの開発、規制、製造、商品化、財務の専門知識に大きく依存しています。執行役員やその他の主要な従業員やコンサルタントを1人以上失うと、事業戦略を成功裏に実施する能力が著しく損なわれる可能性があります。
私たちは、製品候補の開発プロセスの特定の側面を第三者に頼っています。そのため、製品候補の一部またはすべての開発、商品化、製造に必要な第三者関係を獲得し、維持できない場合があります。これらの第三者が規制要件をうまく実行せず、遵守しない場合、臨床開発を正常に完了したり、規制当局の承認を得たり、製品候補を商品化したりできず、当社の事業に重大な損害を与える可能性があります。
私たちは、共同研究者、パートナー、ライセンシー、治験責任者、委託研究機関、製造者、その他の第三者に私たちの創薬活動の支援、製品候補の一部または全部の臨床試験の実施、および当社の原薬および医薬品の臨床的および商業的規模の量の製造を頼りにしています。開発に成功した製品のマーケティング、販売、流通は、これらの第三者に頼ることを期待しています。これらの第三者はいずれも、いつでも当社との契約を終了することができます。代替契約を結ぶ必要がある場合、製品開発活動が遅れ、そのような代替契約が受け入れられる条件で利用できない可能性があります。また、臨床試験のための医薬品の保管と配布を他の第三者に依頼することも期待しています。ディストリビューター側のパフォーマンス障害は、ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補の臨床開発、マーケティング承認、および/または商品化を遅らせ、さらなる損失をもたらし、潜在的な収益を奪う可能性があります。
さらに、私たちは前臨床および臨床プログラムの実施、監視、管理を第三者の委託研究機関(「CRO」)に頼ってきましたが、今後も頼りにしていく予定です。私たちはこれらの当事者に臨床試験の実施を任しており、彼らの活動の一部の側面のみを管理および管理しています。私たちは、各試験が該当するプロトコル、法律、規制、および科学的基準に従って実施されることを確認する責任を引き続き負います。CROに依存しても、規制上の責任が軽減されることはありません。私たち、私たちのCRO、その他のベンダーは、臨床開発におけるすべての製品候補について、FDA、EMA、および同等の外国の規制当局が要求するものを含む、すべての適用法、規制、ガイドラインを遵守する必要があります。当社または当社のCROまたはベンダーのいずれかが、適用され進化する法律、規制、およびガイドラインに従わない場合、当社の臨床試験で得られた結果が不十分または信頼できないと見なされる可能性があり、FDA、EMA、または同等の外国の規制当局から、マーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験の実施を要求される場合があります。
事業の中断は、将来の収益と財政状態に深刻な悪影響を及ぼし、コストと経費を増加させる可能性があります。
当社、および当社の委託研究機関、CMO、サプライヤー、その他の請負業者やコンサルタントの事業は、地震、電力不足、電気通信障害、水不足、洪水、ハリケーン、台風、火災、極端な気象条件、戦争行為、新型コロナウイルスなどの医療パンデミックまたは伝染病、その他の自然災害または人為的災害または事業中断の影響を受ける可能性があります。これらの事業中断のいずれかが発生すると、当社の事業と財政状態に深刻な悪影響を及ぼし、コストと費用が増加する可能性があります。
追加の製品候補の開発と商品化に失敗すると、事業を成長させることができない可能性があります。
現在、ペゴザフェルミンの開発と商品化が私たちの主な焦点ですが、長期的な成長戦略の一環として、MASHやその他の肝臓や心臓代謝疾患に関連する他の治療法の開発と商品化を評価する予定です。この戦略が成功するかどうかは、主に新しい治療候補を特定して検証し、新薬や生物製剤を特定、開発、商品化する私たちの能力にかかっています。私たちの研究努力は、最初は潜在的な新薬や生物製剤を発見する見込みがあるかもしれませんが、いくつかの理由で臨床開発のための製品候補が得られないかもしれません。
限られた財源と人的資源を使って、特定の研究プログラムや製品候補を追求することがありますが、最終的には成功しなかったり、他のプログラムや製品候補が見送ったり延期したりしたプログラムや製品候補よりも成功しなかったりすることがあります。
人員と財源が限られているため、後になって私たちが追求しているプログラムや製品候補よりも商業的可能性が高くなる特定のプログラムや製品候補の開発を差し控えたり、延期したりすることがあります。私たちの資源配分の決定により、実行可能な商品や収益性の高い市場機会を活用できなくなる可能性があります。製品候補のための現在および将来の研究開発プログラムへの支出は、商業的に成り立たない可能性があります
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製品。同様に、医薬品開発プログラムを延期または中止するという私たちの決定も正しくなく、貴重な機会を逃す原因となる可能性があります。
私たちは、製品候補の商業的コラボレーションを確立しようとする場合がありますが、商業的に合理的な条件でそれらを確立できない場合は、開発および商品化計画を変更しなければならない場合があります。
私たちの医薬品開発プログラムと製品候補の潜在的な商品化には、経費を賄うために多額の追加資金が必要になります。私たちは、製品候補の開発と潜在的な商品化のために、他の製薬会社やバイオテクノロジー企業と協力することを決定するかもしれません。コラボレーションは複雑で、交渉や文書化には時間がかかります。タイムリーに、許容できる条件で、コラボレーションの交渉ができない場合や、まったく交渉できない場合があります。それができない場合は、協力しようとしている製品候補の開発を縮小したり、開発プログラムやその他の開発プログラムを削減または延期したり、潜在的な商品化を遅らせたり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、支出を増やしたり、自費で開発または商品化活動を行わなければならない場合があります。
追加の製品候補を特定、ライセンス供与、取得、発見、開発、または商品化する取り組みが成功しない可能性があります。
私たちは、追加の製品候補の特定、ライセンス供与、または取得、発見、開発、商品化を試みる場合があります。ライセンス契約を結んだり、製品候補を追加したりする取り組みが成功する保証はできません。ライセンス供与や追加の製品候補の取得に成功したとしても、それらに必要な開発活動には多大なリソースが必要になる可能性があり、これらの開発活動が規制当局の承認につながるとは保証できません。
当社の国際事業は、米国外での事業展開に伴うビジネス、規制、政治、運営、財務、価格設定、および償還のリスクにさらされる可能性があります。
私たちが国際施設を利用すると、米国財務省の外国資産管理局および米国輸出管理規則が管理するさまざまな経済および貿易制裁規則を含む、米国および外国政府の貿易、輸出入、税関の規制および法律が適用されます。これらの規制や法律の遵守には費用がかかり、違反した場合は罰則の対象となります。国際的にビジネスを行うには、潜在的に多くのリスクが伴います。いずれも、現在進行中の国際的な臨床業務とサプライチェーン、および将来の国際的な拡大と運営、ひいては当社の事業、財政状態、見通しと経営成績に害を及ぼす可能性があります。
当社に対する製造物責任訴訟により、当社が多額の責任を負い、開発する可能性のある製品の商品化が制限される可能性があります。
私たちは、人体臨床試験における製品候補の試験に関連して、製造物責任にさらされるという固有のリスクに直面しており、出来上がった製品を商品化するとさらに大きなリスクに直面することになります。当社の臨床試験に登録された被験者、患者、または当社の製品を使用している他の人々から、製造物責任の請求が当社に対して提起される場合があります。私たちの臨床試験賠償責任保険は、私たちが被る可能性のあるすべての負債を十分にカバーしていない場合があります。
当社の従業員、請負業者、ベンダー、主任研究者、コンサルタント、および将来のパートナーは、規制基準や要件の違反、インサイダー取引など、不正行為やその他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、請負業者、ベンダー、主任研究者、コンサルタント、または将来のパートナーによる詐欺やその他の不正行為のリスクにさらされています。これらの当事者による不正行為には、FDA規制の遵守、FDAへの正確な情報の提供、連邦および州の医療詐欺および虐待に関する法律および規制の遵守、財務情報またはデータを適時、完全または正確に報告しなかったこと、または不正行為を当社に開示しなかったことが含まれます。ほとんどの州には、これらの連邦法と同様の法令や規制があり、民間保険会社から払い戻しを受ける医薬品やサービスなどに適用される場合があります。当社および/または将来のパートナーは、これらの法律のいずれかに違反した場合、行政、民事、刑事上の制裁の対象となる可能性があります。
私たちは、自社の情報技術システムと、第三者の協力者、サービスプロバイダー、請負業者、コンサルタントの情報技術システムに依存しています。当社の内部コンピューターシステム、または第三者の協力者、サービスプロバイダー、請負業者、コンサルタントのコンピューターシステムに障害が発生したり、セキュリティ侵害、中断、インシデントが発生したりする可能性があります。その結果、開発プログラムの重大な中断やデータの損失、または当社の事業に関連する機密情報のプライバシー、セキュリティ、完全性、機密性が損なわれ、当社の評判、事業、財政状態、または経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
通常の事業過程で、知的財産、専有事業情報、個人情報など、大量の機密情報を収集、保管、送信します。当社の内部技術システムおよびインフラストラクチャ、および現在または将来の第三者の協力者、サービスプロバイダー、請負業者、コンサルタントのものは、コンピューターウイルス、マルウェア、自然災害、テロ、戦争と情報技術、電気通信および電気の障害、サービス拒否攻撃、サイバー攻撃またはインターネットへのサイバー侵入、ハッキング、フィッシング、その他のソーシャルエンジニアリング攻撃、組織内の人物による被害に対して脆弱です (従業員や請負業者を含む)、紛失または盗難、または組織内のシステムにアクセスした人。時々、私たちは定期的にフィッシング攻撃の対象となります。2021年の第3四半期に、フィッシングによるビジネスメールの侵害を発見しました。フィッシング攻撃によって資金が不正流用され?$#@$ではなく、当社の事業に重大な悪影響があったとは考えていません。この事件の後、速やかに是正措置を講じましたが、実施した是正措置によって、関連するインシデントや無関係なインシデントがさらに防止されることを保証することはできません。重大なシステム障害、事故、またはセキュリティ違反が発生し、原因となった場合は
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当社の事業または第三者の協力者、サービスプロバイダー、請負業者、コンサルタントの業務の中断は、当社の開発プログラムに重大な混乱をもたらし、評判、財務、法律、規制、ビジネス、または運営に重大な損害を与える可能性があります。
実際の、または疑われるセキュリティ違反が当社のシステム(または第三者の協力者、サービスプロバイダー、請負業者、コンサルタント)のシステムに影響を与える場合、または個人を特定できる情報の損失または偶発的、違法または不正なアクセス、使用、公開、またはその他の処理、または当社のデータやアプリケーション、または当社の技術や製品候補に関連するその他のデータやアプリケーションへの損害、または機密情報の不適切な開示につながる範囲でまたは専有情報、私たちは負債を負い、さらなる発展を遂げる可能性がありますの製品候補が遅れる可能性があります。当社または第三者の協力者、サービスプロバイダー、請負業者、コンサルタントが当社のプライバシー、機密保持、データセキュリティまたは同様の義務を遵守しなかったり、不履行だったりしたと思われる場合、または個人情報を含む機密情報への偶然、違法、または不正なアクセス、使用、公開、処理、または転送につながるデータセキュリティインシデントやその他のセキュリティ違反は、否定的な評判や損害につながる可能性があります私たちの評判、政府の調査、執行措置、規制当社に対する罰金、訴訟、または公式声明は、第三者に当社への信頼を失わせたり、第三者からの請求につながる可能性があります。これには、当社がプライバシー、機密保持、データセキュリティ、または同様の義務に違反したと主張する者も含まれます。これらのいずれも、当社の評判、事業、財政状態、または経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
規制当局の承認に関連するリスク
ペゴザフェルミンは規制当局の承認を受けていません。ペゴザフェルミンや将来の製品候補を販売するための規制当局の承認を得ることができない場合、当社の事業に悪影響を及ぼします。
ペゴザフェルミンや将来の製品候補が、たとえあったとしても、数年間は市販されないと予想しています。ペゴザフェルミンは、現在および将来の製品候補はすべて、米国およびその他の国の規制当局による厳しい規制の対象となります。必要な前臨床試験と臨床試験をすべて完了し、必要な規制当局の承認を得るまで、製品候補を販売することはできません。規制当局がペゴザフェルミンや将来の製品候補を承認するかどうかはわかりません。前臨床試験や臨床試験を無事に完了したとしても、規制当局の承認を得られない場合や、製品を効果的に販売するために必要と思われる製品に関するクレームを行うための承認を受けられない場合があります。前臨床試験や臨床試験から得られたデータは、さまざまな解釈の対象となり、規制当局の承認が遅れたり、制限されたり、妨げられたりする可能性があります。また、規制要件への準拠の失敗や製造プロセスの不備は、承認を妨げる可能性のある他の問題の例です。
米国とEUの規制当局はMASHの治療薬を承認しておらず、MASHの治療薬の開発についてFDAが発行したガイドラインはありますが、承認要件が将来変更されるのか、それともFDAが将来の規制承認を規制判例に頼るのかは不明です。このような変更があった場合、ペゴザフェルミンやMASHやSHTGの治療のための将来の製品候補に関連するプログラムの費用を増加させる可能性のある新しい試験の実施が必要になる場合があります。
ペゴザフェルミンや将来の製品候補について規制当局の承認を得ることができたとしても、承認後に有害な副作用が見られると、規制当局の承認が取り消されたり、悪影響が出たりする可能性があり、高額で損害を与える製造物責任請求の対象となる可能性があります。
ペゴザフェルミンや将来の製品候補について規制当局の承認を受けたとしても、臨床試験中にそれらを試験したのは少数の患者さんだけです。マーケティングの申請が承認され、より多くの患者が当社の製品を使用し始めると、当社の製品に関連する新たなリスクや副作用が発見される可能性があります。その結果、規制当局は承認を取り消す可能性があります。FDAが発行したMASH治療薬の開発ガイドラインに基づいて、ペゴザフェルミンが連邦食品医薬品化粧品法のセクション506(c)および迅速承認規則(21 C.F.R. パート314、サブパートH; 21 C.F.R. パート601、サブパートE)に基づく代理エンドポイントに基づいてFDAによって承認された場合、一貫性があります。FDAのガイダンスでは、MASHの最終的な結果に臨床的利益をもたらすことを立証する追加の臨床試験を実施する必要があります。2022年の食品医薬品総合改革法に基づき、FDAは、必要に応じて、迅速承認を受けた製品について、承認前または承認日から特定の期間内にそのような研究を開始するよう要求する場合があります。トリグリセリドの減少というエンドポイントに基づいて、ペゴザフェルミンがSHTGの治療薬としてFDAによって承認された場合でも、FDAは市販後の承認契約の一環として、心血管系のアウトカム研究を要求する可能性があります。このような調査には時間と費用がかかり、肯定的な結果が得られることを保証することはできません。その結果、承認が取り消される可能性があります。さらに、ペゴザフェルミンや将来の製品候補について、追加の臨床試験の実施、製品の表示の変更、製品の再配合、または当社およびサプライヤーの製造施設に変更を加え、新たな承認を取得する必要がある場合があります。製品を市場から撤回するか、リコールしなければならない場合があります。また、規制当局の承認が取り消された場合、当社製品の潜在的な売上が大幅に減少する可能性があります。その結果、市場での評判が損なわれたり、集団訴訟を含む訴訟の対象になったりする可能性があります。これらの結果のいずれかが、承認された製品の販売を減少または妨げたり、製品の商品化とマーケティングの費用と費用を大幅に増加させたりする可能性があります。
FDAおよび同等の外国の規制当局の規制承認プロセスは長く、時間がかかり、本質的に予測不可能です。ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補について規制当局の承認を得ることができないと、当社の事業に重大な損害を与えることになります。
現在、規制当局の承認を受けた製品候補はありません。FDAやそれに匹敵する外国の規制当局から承認を得るまでにかかる時間は予測できませんが、通常は開始後何年もかかります
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前臨床研究や臨床試験に関するもので、規制当局の実質的な裁量を含む多くの要因に左右されます。さらに、承認ポリシー、規制、または承認を得るために必要な臨床データの種類と量は、製品候補の開発中に変更される場合があり、管轄区域によっても異なる場合があります。ペゴザフェルミンや将来の製品候補が規制当局の承認を得られない可能性があります。ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補は、パートI、項目1で言及されているものを含め、さまざまな理由でFDAまたは同等の外国の規制当局から規制当局の承認を受けられない可能性があります。フォーム10-kの年次報告書の「企業—政府の規制と製品の承認」。私たちが承認を得た場合、規制当局は、私たちが要求するよりも少ないまたはより限定的な適応症で当社の製品候補を承認したり、費用のかかる市販後の臨床試験の実施を条件として承認を与えたり、製品候補の商品化を成功させるために必要または望ましい表示内容が含まれていないラベルの付いた製品候補を承認したりする場合があります。
私たちはFDAからMASHのペゴザフェルミンのブレークスルーセラピー指定を受け、EMAからMASHのペゴザフェルミンのPRIME指定を受けていますが、そのような指定は実際には開発や規制当局の審査や承認プロセスの迅速化にはつながらず、ペゴザフェルミンが市販承認を受ける可能性を高めることもありません。さらに、他の適応症や将来の製品候補について、ブレイクスルーセラピー、ファストトラック、プライムの指定を求めるかもしれませんが、そのような指定は受けられないかもしれません。
2023年9月、私たちはFDAからMASHのペゴザフェルミンのブレークスルーセラピーの指定を受けました。ただし、MASHでペゴザフェルミンのブレークスルーセラピー指定を受けたとしても、従来のFDA手続きで承認が検討されている医薬品と比較して、開発プロセス、レビュー、承認が迅速にならない可能性があり、FDAによる最終的な承認を保証するものでもありません。
2024年3月、EMAはMASH患者のペゴザフェルミンにPRIMEステータスを付与しました。将来的には、他の製品候補のファストトラック指定またはPRIME指定を検討する可能性があります。医薬品または生物製剤が重篤または生命を脅かす状態の治療を目的としており、その薬剤または生物学的製剤がこの状態に対する満たされていない医療ニーズに応える可能性を示している場合、スポンサーはファストトラック指定を申請することができます。ファストトラック製品候補のスポンサーは、製品開発中に該当するFDA審査チームとより頻繁にやり取りする機会があり、BLAが提出されると、申請は優先審査の対象となる場合があります。ファストトラック製品候補はローリングレビューの対象となることもあります。この場合、スポンサーがBLAの各セクションの提出スケジュールを提示し、FDAがBLAのセクションの提出スケジュールを提示し、FDAがBLAのセクションを受け入れることに同意し、スケジュールが受け入れられると判断し、スポンサーがBLAの最初のセクションの提出時に必要なユーザー料金を支払う場合、FDAはBLAのセクションのレビューを順次検討することがあります。a。この指定を与えるかどうかは、FDAが幅広い裁量権を持っています。
PRIMEは、暫定的な安全性と有効性が実証され、満たされていない重大な医療ニーズを対象とし、患者に大きな治療上の利点をもたらす可能性のある、医薬品の研究と開発への支援を強化するためにEMAが立ち上げたプログラムです。この規制プログラムは、有望な医薬品の開発者にEMAとの相互作用の強化と早期対話を提供し、開発計画を最適化し、評価を迅速に行い、これらの医薬品ができるだけ早く患者に届くようにすることを目的としています。この指定を与えるかどうかは、EMAが幅広い裁量権を持っています。
さらに、他の適応症や将来の製品候補については、ブレークスルーセラピー指定、ファストトラック指定、またはプライム指定を求める場合があります。特定の製品候補がこれらの指定の対象であると私たちが考えたとしても、FDA、EMA、または同様の規制当局がそれらを付与することを保証することはできません。ブレークスルーセラピー、ファストトラック、プライムの指定は、それぞれ従来のFDAまたはEMAの手続きと比較して、開発プロセス、レビュー、承認を迅速化することにはならないかもしれません。さらに、ペゴザフェルミンはMASHで画期的な治療薬として指定されていますが、FDAは後でその製品候補が指定の条件を満たしていないと判断し、指定が取り消される可能性があります。ブレークスルーセラピー、ファストトラック、プライムの指定は、FDAまたはEMAによる最終的な規制承認を保証するものではありません。ブレークスルーセラピー、ファストトラック、またはプライムの指定を受けた多くの医薬品や生物製剤は、承認を得ることができませんでした。パートI、アイテム1を参照してください。フォーム10-Kの年次報告書の「深刻な状況に対応するビジネス優先プログラム」。
米国外の施設でペゴザフェルミンの臨床試験を実施する予定ですが、FDAはそのような場所で実施された試験のデータを受け入れない場合があります。
私たちは米国外で1つ以上の臨床試験を実施してきましたが、将来的には実施する予定です。FDAは米国外で実施された臨床試験のデータを受け入れる場合がありますが、このデータの承認にはFDAが課す条件が適用されます。たとえば、臨床試験は、倫理原則に従って資格のある研究者によって適切に設計され、実施されなければなりません。また、試験対象集団は米国の人口を適切に代表している必要があり、データはFDAが臨床的に意味があると考える方法で米国の人口と米国の医療現場に適用できる必要があります。さらに、これらの臨床試験は現地の適用法の対象となりますが、FDAがデータを受け入れるかどうかは、その試験が適用されるすべての米国の法律および規制にも準拠しているとFDAが判断するかどうかにかかっています。FDAが米国外で実施した試験のデータを受け入れない場合は、追加の試験が必要になる可能性が高く、費用と時間がかかり、該当する製品候補の開発が遅れたり、永久に中止されたりします。たとえFDAがそのようなデータを受け入れたとしても、米国でそのような試験を開始するための許可を得るために、または開始された試験を継続するために、計画中の臨床試験を変更する必要があるかもしれません。
さらに、国際的な臨床試験を実施すると、臨床試験の完了が遅れるリスクが増えます。これらのリスクには、医療サービスや文化的慣習の違いにより、臨床試験の実施が制限または制限される可能性があるため、海外に登録された患者が臨床プロトコルを順守できなかったこと、複数の外国規制の下で臨床試験を実施することの管理上の負担、為替変動、一部の国における知的財産保護の低下、および外国に関連する政治的および経済的リスクが含まれます。
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ペゴザフェルミンや将来の製品候補が規制当局の承認を受けたとしても、将来の開発や規制上の問題に直面する可能性があります。
製品候補の規制当局の承認を得たとしても、製造、品質管理、さらなる開発、表示、包装、保管、流通、安全監視、輸入、輸出、広告、宣伝、宣伝、宣伝、プロモーション、記録管理、安全およびその他の市販後の情報を管理するFDAおよび同等の外国の規制当局による継続的な要件の対象となります。さらに、医薬品の製造業者とその施設は、cGMP、規制、基準の遵守について、FDAやその他の規制当局による継続的な見直しと定期検査の対象となっています。当社または規制機関が、予期しない重大度や頻度の有害事象、または製品の製造施設の問題など、製品に関するこれまで知られていなかった問題を発見した場合、規制機関は、その製品、製造施設、または当社に、製品のリコールまたは市場からの撤回、または製造の中断を要求するなど、制限を課すことがあります。当社、当社の製品候補品、または製品候補の製造施設が適用される規制要件を満たしていない場合、またはそのような製品によって引き起こされる望ましくない副作用が確認された場合、規制機関は、安全上の警告、医療提供者へのレター、プレスリリース、またはそのような製品に関する警告を含むその他の通信を発行したり、販促資料の変更を義務付けたり、医療従事者に是正情報を提供するよう要求したり、市販後調査の実施を要求したり、当社に次のことを行うよう要求したりすることがあります。同意判決。これには、さまざまな罰金の賦課、検査費用の払い戻し、特定の措置に必要な期日、違反に対する罰則、差止命令を求めるか、民事上または刑事上の罰則または金銭的罰金を科すこと、当該製品の販売停止、規制当局の承認の撤回またはリコール、進行中の臨床研究の一時停止、保留中の申請の承認の拒否、当社が提出した申請の補足の承認の拒否、制限の適用の一時停止または制限の課す場合がありますコストのかかる新しい製造要件を含む事業活動、または製品の押収または留置について、製品の輸出入の許可を拒否するか、製品のリコールを開始するよう要求してください。上記のイベントやペナルティが発生すると、製品の商品化や製品収益の創出が妨げられる可能性があります。
私たちが開発する製品候補は、生物製剤として規制を受けると予想しています。したがって、予想よりも早く競争の対象となる可能性があります。
BPCIAは、バイオシミラーと交換可能な生物学的製剤の承認経路を短縮するために、アフォーダブルケア法の一環として制定されました。規制経路は、承認された生物製剤との類似性に基づいてバイオシミラーを「交換可能」に指定する可能性を含め、バイオシミラーを審査し承認する法的権限をFDAに確立します。BPCIAの下では、バイオシミラー製品の申請は、参照製品がBLAの下で承認されてから12年後までFDAに承認されません。法律は複雑で、まだFDAによって解釈され施行されています。その結果、その最終的な影響、実装、意味は不確実性に左右されます。BPCIAの実施を目的としたプロセスがいつFDAに完全に採用されるかは不明ですが、これらのプロセスのいずれも、当社の生物製剤の将来の商業的見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、私たちが開発した製品候補で、米国でBLAの下で生物学的製剤として承認されたものはすべて、12年間の独占期間の対象となるべきだと考えています。ただし、議会の措置などによりこの独占権が短縮されたり、FDAが対象製品候補を競合製品の参照製品と見なさなかったりするリスクがあり、予想よりも早くジェネリック医薬品の競争の機会が生まれる可能性があります。さらに、バイオシミラーが承認されると、非生物製品の従来のジェネリック代替品と同様の方法で、参照製品のいずれかでどの程度代替されるかはまだ明確ではなく、まだ発展途上の多くの市場および規制要因によって異なります。
さらに、短縮承認経路で提出され、参照製品と互換性があると判断された最初の生物製剤は、(i)最初の商業マーケティングから1年後、(ii)法的異議申し立てがない場合は承認後18か月、(iii)申請者に有利な解決から18か月後のいずれか短い方で、短縮承認経路で提出された他の生物製剤に対して独占権があります生物製剤の特許に異議を申し立てる訴訟の出願が提出された場合、または(iv)出願から42か月後に42か月以内に訴訟が続く場合は承認されました。当社の製品候補の1つに生物製剤バイオシミラーが承認されると、当社の製品候補よりも市場投入コストが大幅に低くなり、価格も大幅に低くなる可能性があるため、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
現在および将来の法律により、当社および協力者が当社の医薬品候補のマーケティング承認を得て商品化するのが難しくなり、費用がかかり、当社または彼らが取得する価格に影響する可能性があります。
メーカーが市販製品の価格を設定する方法に対する政府の監視が強化されたため、最近、議会からいくつかの問い合わせがあり、製品価格の透明性を高め、価格設定と製造業者の患者プログラムの関係を見直し、製品に対する政府プログラムの償還方法を改革するなどの目的で、連邦法および州法が提案および制定されました。今後、州および連邦の医療改革措置がさらに採用されると予想しています。いずれの措置でも、連邦政府および州政府が医療療法に支払う金額が制限され、その結果、製品候補の需要が減少したり、価格圧力が高まる可能性があります。2022年8月16日、バイデン大統領は2022年のインフレ削減法(「IRA」)に署名しました。この法律には、処方薬のコスト削減と関連する医療改革を目的としたいくつかの措置が含まれていました。IRAに関連する追加の法律や規則が制定されるかどうか、またはそのような変更が将来、商業的使用が承認された場合、そのような変更が当社の医薬品候補の収益性にどのような影響を与えるかはわかりません。
製品候補が承認された場合、医療保険の適用範囲と償還が制限されたり、利用できなくなったりする可能性があります。そのため、製品候補やその他の治療法を収益性の高い方法で販売することが困難になる可能性があります。
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ペゴザフェルミンが承認されれば、メディケアやメディケイドなどの政府の医療プログラムを含む第三者支払者、商業支払者、健康維持機関からの補償の有無と適切な償還の有無にかかっています。製品候補の補償や償還が利用できるかどうか、または製品候補からの潜在的な収益を正確に見積もることはできません。また、私たちが開発する可能性のあるすべての製品について補償と払い戻しが受けられることを保証することもできません。
米国以外の政府は厳格な価格統制を課す傾向があり、それがもしあれば、私たちの収益に悪影響を及ぼす可能性があります。
一部の国、特に欧州連合の国では、処方薬の価格が政府の管理下にあります。これらの国では、政府当局との価格交渉は、医薬品の販売承認を受けてからかなりの時間がかかることがあります。さらに、政府やその他の利害関係者から、費用抑制措置の一環として、価格や償還水準にかなりの圧力がかかる可能性があります。政治的、経済的、規制上の進展により、価格交渉はさらに複雑になる可能性があります。一部の国では、補償や償還、または価格の承認を得るために、候補薬の費用対効果を他の利用可能な方法と比較する臨床試験の実施が必要になる場合があります。医薬品の払い戻しが利用できない場合、範囲や金額が限られている場合、または価格が不十分な水準に設定されている場合、当社の事業は、場合によっては重大な損害を受ける可能性があります。
知的財産に関連するリスク
私たちの成功は、当社の製品と技術の知的財産保護を獲得し、維持する能力にかかっています。
私たちの成功は、現在または将来のライセンサー、ライセンシー、または協力者が、開発予定の製品候補を対象として、当社が所有およびライセンス供与した知的財産の適切な保護を確立および維持できること、およびこれらの製品候補を開発し、そこから得られる製品を他者の知的財産権を侵害することなく商品化できるかどうかに大きく依存します。知的財産を保護するために他の措置を講じることに加えて、私たちは発行済みの特許を保有し、特許を申請しています。私たちの技術、プロセス、製品候補に関するクレームのある特許は、適切と判断したときに、引き続き申請する予定です。私たちは、発見した発明の特許権を取得するために、米国および特定の外国の法域で多数の特許出願を行ってきました。請求は、物質の組成、使用方法、および当社のプログラムに関連するその他の技術に向けられています。これらの特許出願のいずれかが特許として発行されるという保証はありません。また、出願が満期になって特許になった場合、特許の請求によって、他の人が当社の製品候補または当社の製品候補と競合または類似する製品の製造、使用、販売から除外されるという保証はありません。私たちが特許保護を求めていない、または求めていない国では、第三者が私たちの許可なしに製品候補を製造および販売できる場合がありますが、私たちがそれを阻止できない場合があります。
特許権に関しては、当社の製品候補に対する出願中の特許出願のいずれかが、当社の技術、プロセス、製品候補を効果的に保護する特許の発行につながるのか、それとも当社が発行した特許または現在または将来のライセンサー、ライセンシー、または協力者が発行する特許のいずれかが、他者が競合する技術、プロセス、製品を商業化することを効果的に妨げるのかはわかりません。私たち、または私たちの現在または将来のライセンサー、ライセンシー、または協力者が、私たちが所有またはライセンスしている特許または出願中の特許で主張されている発明を最初に作成したのか、あるいは私たちまたは現在または将来のライセンサー、ライセンシーまたは協力者がそのような発明の特許保護を最初に申請したのかは定かではありません。
ペゴザフェルミンまたは将来の製品候補に、私たちがより有利だと考える特性を持たせるために行った変更は、既存の特許や特許出願の対象にならない可能性があり、そのような改ざんされた製品候補に対して新規出願を提出したり、他の保護手段を求めたりする必要がある場合があります。私たちの製品候補の基礎となる技術を取り巻く特許環境は混雑しており、ペゴザフェルミンの代替品や将来の製品候補を適切にカバーする特許保護を確保できるという保証はありません。
当社および現在または将来のライセンサー、ライセンシー、または協力者は、必要または望ましいすべての特許出願を、妥当な費用またはタイムリーに準備、提出、および手続きできない場合があります。また、当社または現在または将来のライセンサー、ライセンシー、または協力者が、開発および商品化活動の過程で行われた発明の特許保護を受けるには手遅れになる前に、特許の対象となる側面を特定できない可能性もあります。さらに、状況によっては、当社が特許出願の準備、出願、審査を管理したり、特許を維持または執行したりする権利を持たない場合があり、これらの活動を行うために現在または将来のライセンサー、ライセンシー、または協力者に依存している場合があります。つまり、これらの特許出願は、以下と一致する方法で起訴されず、これらの特許が執行される可能性があります。私たちのビジネスの最善の利益。現在または将来のライセンサー、ライセンシー、または協力者がそのような特許やその他の知的財産権を確立、維持、保護、または執行できない場合、そのような権利は縮小または廃止される可能性があります。現在または将来のライセンサー、ライセンシー、または協力者が、特許権の出願、維持、または行使に関して当社に全面的に協力しなかったり、反対したりすると、そのような特許権が侵害される可能性があります。
他のバイオテクノロジー企業の特許権と同様に、当社が所有およびライセンス供与した特許権の範囲、有効性、および執行可能性は一般的に非常に不確実であり、複雑な法的および事実上の問題が伴います。特許の発行は、その発明者、範囲、有効性、または執行可能性に関して決定的なものではなく、当社の特許は米国および海外の裁判所または特許庁で異議を申し立てられることがあります。近年、これらの分野は業界で多くの訴訟の対象となっています。その結果、当社および現在または将来のライセンサー、ライセンシー、または協力者の特許権の発行、範囲、有効性、執行可能性、および商業的価値は非常に不確実です。当社および現在または将来のライセンサー、ライセンシーまたは協力者の出願中および将来の特許出願により、当社の技術または製品候補、またはそれらから生じる製品の全部または一部を保護する特許、または他社が競合する技術や製品を商業化することを効果的に妨げる特許が発行されない場合があります。特許審査プロセスでは、当社または現在または将来のライセンサー、ライセンシー、または協力者が、出願中および将来の特許出願の請求の範囲を狭める必要がある場合があります。これにより、取得される特許保護の範囲が制限されます。私たち、そして現在または将来のライセンサー
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ライセンシーまたは協力者の特許出願は、そのような出願で現在主張されている技術を実践している第三者に対して強制することはできません。ただし、そのような出願から特許が発行されるまで、発行されるクレームがそれらの第三者が実践している技術を網羅するほど広範囲に及ぶ場合に限ります。
さらに、新製品候補の開発、テスト、規制審査に必要な時間を考えると、そのような候補を保護する特許は、出来上がった製品が商品化される前または直後に失効する可能性があります。その結果、当社が所有し、ライセンスされている特許では、当社と同様または同一の製品の商品化から他者を除外する十分な権利が得られない場合があります。可能であれば、発行した特許の特許期間の延長を求める予定です。米国のFDAを含む適用当局、および同等の外国の規制当局は、そのような延長が可能かどうかについての当社の評価に同意せず、当社の特許の延長を拒否したり、当社が要求するよりも限定的な延長を許可したりする場合があります。さらに、適用期限内に申請しなかったり、関連する特許の有効期限前に申請しなかったり、その他の理由で適用要件を満たせなかったりするなどの理由で、延長が認められない場合があります。
私たちは世界中で知的財産権を保護できないかもしれません。
米国以外の国の知的財産の発明者および所有者に与えられる法的保護は、米国ほど保護的でも効果的でもない場合があり、したがって、米国と同じ程度に米国外で知的財産権を取得および行使できない場合があります。出願が米国か海外かにかかわらず、私たちの特許出願は異議を申し立てられたり、特許が発行されなかったりする可能性があります。世界中のすべての国で製品候補の特許を出願、起用、権利行使、弁護することは法外に費用がかかり、米国以外の国における当社の知的財産権は米国ほど広範囲ではありません。さらに、一部の外国の法律は、米国の連邦法や特定の州法と同じ程度に知的財産権を保護していません。
そのため、第三者が米国以外のすべての国で私たちの発明を実践したり、私たちの発明を使用して作られた製品を米国や他の法域で販売または輸入したりすることを防ぐことができない場合があります。競合他社は、当社が特許保護を取得していない法域の技術を使用して自社製品を開発したり、さらに、特許保護を受けている地域に権利を侵害する製品を輸出したりすることもありますが、執行は米国ほど強力ではありません。これらの製品は、ペゴザフェルミンや将来の製品候補と競合する可能性があり、当社の特許やその他の知的財産権は、競合を妨げるほど有効または十分ではない可能性があります。
私たちは、ペゴザフェルミンの開発、製造、商品化に使用される糖鎖酸化技術に関連する特許とノウハウについて、テバからのライセンスとラティオファームからのサブライセンスに頼っています。GlycoPegylation技術の権利を含む重要な権利の終了または喪失、または本契約または当社の製品候補に関連する将来のライセンス契約に基づく違反は、関連製品候補の開発と商品化を継続する当社の能力に重大かつ悪影響を及ぼします。
2018年4月、私たちはテバとFGF21契約を締結しました。この契約に基づき、ペゴザフェルミンを含むテバの糖鎖規制FGF21プログラムに関連する特定の特許、知的財産、その他の資産を取得しました。この契約に基づき、ペゴザフェルミンおよびペゴザフェルミンを含む製品の開発、製造、商品化に使用されるグリコペグル化技術に関連する特許とノウハウについて、永久、非独占的(ただしペゴザフェルミンに関しては独占的)、譲渡不可、世界規模のライセンスを付与されました。FGF21契約には、ペゴザフェルミンを開発し、最終的に商品化するための商業的に合理的な努力を払うこと、特定の報告規約、ペゴザフェルミンの商品化が承認された場合にロイヤルティを支払う義務など、私たちが遵守しなければならない多くの契約も含まれています。これらの契約のいずれも満たさない場合、FGF21契約は終了する可能性があります。さらに、私たちはratiopharmとサブライセンス契約(「ratiopharmサブライセンス」)を締結しました。この契約に基づき、ペゴザフェルミンおよびペゴザフェルミンを含む製品の開発、製造、商品化に使用されるグリコペグル化技術に関連する特許とノウハウについて、永続的かつ独占的な世界規模のサブライセンスが付与されました。FGF21契約またはラティオファームサブライセンスの終了は、GlycoPEGLATION技術のライセンスを含め、Tevaとratiopharmがそれぞれ当社にライセンス供与した知的財産に基づく当社の権利に影響しますが、当社に割り当てられた資産に基づく当社の権利には影響しません。
この契約以外にも、当社の商業的成功は、第三者の所有権を侵害することなく、製品候補を開発、製造、マーケティング、販売し、独自の技術を使用する当社の能力とライセンサーの能力にもかかっています。第三者は、製品候補の開発に重要または必要な、特許権を含む知的財産権を保有している場合があります。その結果、将来、追加のライセンス契約を締結する可能性があります。支払いや勤勉義務を含め、これらの契約に基づく義務を遵守しなかった場合、当社のライセンサーは本契約を終了する権利を有する場合があります。その場合、当社は本契約の対象となる製品の開発、製造、マーケティング、販売、または契約によって提供される運営の自由を必要とする事業に必要なその他の活動に従事できなくなる可能性があります。そうしないと、契約に基づいてその他の罰則が科せられる可能性があります。
ペゴザフェルミンや将来の製品候補の開発と商品化に必要な知的財産権や技術を取得できない場合があります。
私たちのプログラムを取り巻く特許環境は複雑で、ペゴザフェルミンに関連する可能性のある主題を含む第三者特許や特許出願がいくつかあることを知っています。これらの特許出願から最終的にどのような請求が出されるか、発行された特許請求を裁判所がどのように解釈するか、またペゴザフェルミンまたは将来の製品候補の最終的な処方と使用方法によっては、そのような特許で主張されている技術を実践するためのライセンスを取得する必要がある場合があります。そのようなライセンスが商業的に合理的な条件で利用可能になるという保証はありませんし、まったくありません。
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私たちは、知的財産を保護または行使するために訴訟やその他の手続きに巻き込まれることがありますが、費用がかかり、時間がかかり、成功せず、事業の成功に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
第三者は、当社の特許を侵害したり、当社の知的財産権を不正使用したり、その他の方法で侵害したりする可能性があります。将来的には、自社の知的財産権を行使または擁護するため、企業秘密を保護するため、または当社が所有または管理する知的財産権の有効性または範囲を決定するために、法的手続きを開始する可能性があります。また、第三者は、当社が所有、管理している、または当社が権利を有する知的財産権の有効性または範囲に異議を申し立てるために、当社に対して訴訟を起こすことがあります。訴訟手続きにおいて不利な結果が出ると、1つまたは複数の特許が無効になったり、狭められたり、執行不能になったり、第三者が競合製品で市場に参入することを妨げないような方法で解釈されたりするリスクにさらされる可能性があります。
発明者、優先権、特許性、または有効性を判断するには、第三者による先行技術のUSPTOへの発行前の提出、異議申し立て、派生、取り消し、再審査、当事者間の審査または干渉手続き、またはその他の発行前または付与後の手続き、またはその他の特許庁の手続きまたは訴訟が、第三者によって誘発された、または当社が提起した米国またはその他の法域におけるその他の特許庁の手続きまたは訴訟が必要になる場合があります当社の特許または特許出願に関する発明の件数です。好ましくない結果として、当社の技術または製品候補が特許保護を受けられなくなったり、第三者が当社の技術または製品候補を商品化し、当社への支払いなしに当社と直接競争できるようになったり、第三者の特許権を侵害することなく製品候補を製造または商品化できるようにするために、勝訴当事者からライセンス権を取得する必要が生じたりする可能性があります。このような場合、勝訴した当事者が商業的に合理的な条件でライセンスを提供しなかったり、まったく提供しなかったりすると、当社の事業が損なわれる可能性があります。ライセンスを取得したとしても、それは非独占的である可能性があり、それによって競合他社は私たちにライセンスされているのと同じ技術にアクセスできます。さらに、当社の特許と特許出願による保護の幅広さや強さが脅かされると、企業は現在または将来の製品候補のライセンス、開発、または商品化のために私たちと協力することを思いとどまらせる可能性があります。そのような訴訟や訴訟を首尾よく弁護したとしても、多額の費用がかかり、弁護によって経営陣や他の従業員の注意が散漫になる可能性があります。
さらに、知的財産訴訟に関連して大量の証拠開示が必要なため、この種の訴訟中の開示により、一部の機密情報が侵害されるリスクがあります。さらに、多くの外国の法域では、米国とは異なる証拠開示規則が定められているため、当社の特許の保護や執行が非常に困難になっている可能性があります。また、聴聞会、申立て、その他の暫定的な手続きや進展の結果が公表されることもあります。証券アナリストや投資家がこれらの結果を否定的に感じた場合、当社の普通株式の価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害しているとして、当社に対して法的手続きを開始したり、第三者が管理する知的財産権の有効性または範囲に異議を申し立てるために第三者に対して法的手続きを開始したりすることがあります。
第三者は、当社が自社の知的財産権を侵害しているとして、当社に対して法的手続きを開始したり、第三者が管理する知的財産権の有効性または範囲に異議を申し立てるために、第三者に対して法的手続きを開始することがあります。これには、USPTOまたは他の法域の対応機関での異議申し立て、干渉、取り消し、再審査、当事者間審査または引き渡し手続が含まれます。これらの訴訟は費用と時間がかかる可能性があり、これらの訴訟に関与する敵対者の多くは、これらの法的措置の訴追に私たちよりもはるかに多くのリソースを費やしている可能性があります。第三者の特許を故意に侵害したことが判明した場合、3倍の損害賠償や弁護士費用を含む金銭的損害賠償の責任を問われる可能性があります。侵害が判明した場合、ペゴザフェルミンや将来の製品候補を商品化できなくなったり、事業運営の一部を中止せざるを得なくなったりして、事業に重大な損害を与える可能性があります。
私たちは、当社の治療薬の候補や製品に関連すると考えられる特定の第三者の特許や特許出願を検討しましたが、治療薬の候補や製品について操作の自由に関する調査や分析を行っていません。また、発行された場合に製品候補の商品化を妨げるような特許、出願中、または将来の特許出願について知らない可能性があります。したがって、当社の製品候補またはその商品化が、第三者の知的財産を侵害せず、今後も侵害しないことを保証することはできません。
普通株式の保有に関するリスク
当社の普通株式の価格は変動しやすく、大きく変動する可能性があり、私たち、私たちの協力者、または競合他社が発表する結果により、当社の株価が下落し、投資の全部または一部を失う可能性があります。
当社の普通株式の市場価格は大きく変動する可能性があり、株式に支払った価格以上で株式を転売できない場合があります。当社の株価は、フォーム10-Qのこの四半期報告書に別途記載されている要因に加えて、当社および当社の協力者および競合他社が発表した事業展開を含む、これらの「リスク要因」に記載されているものを含め、さまざまな要因、または市場動向と日々の取引量の結果として、大幅に変動する可能性があります。当社の株価に影響を与える可能性のある事業展開には、同じクラスまたはカテゴリの競合他社からの発表または開示、新しいコラボレーション、臨床の進展、同じクラスまたはカテゴリの製品候補の商業的発売または中止、当社の製品候補または同じクラスまたはカテゴリの製品候補に対する規制当局の承認などがあります。当社の株価は、小型バイオテクノロジー株への全体的な投資関心の高さや、当社の事業とは無関係のその他の理由によっても大幅に変動する可能性があります。これらの要因のいずれかにより、当社の普通株式の出来高と取引価格が大幅に突然変動する可能性があります。過去には、ある企業の有価証券の市場価格が変動していた時期に、株主はその会社に対して証券集団訴訟を起こすことがよくありました。
当社の普通株式の売却、またはそのような売却が行われる可能性があるとの認識、または新株予約権の行使による当社の普通株式の発行は、当社の普通株式の価格を押し下げる可能性があります。
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公開市場での当社の普通株式のかなりの数の売却、またはそのような売却が行われる可能性があるという認識は、当社の普通株式の市場価格を押し下げる可能性があります。さらに、2019年プランと2023年のインダクションプランに基づいて発行予定の普通株式を、発行済みのオプションの行使により発行可能な株式を含め、証券法に基づいて登録する登録届出書を提出しました。これらの株式は、発行時に公開市場で自由に売却できますが、関連会社に適用される数量制限が適用されます。さらに、機会があれば、将来、負債や株式の発行など、資金調達または同様の取り決めを締結する可能性があります。
さらに、発行済みの新株予約権の行使を普通株式で決済する必要があります。新株予約権の行使時に当社の普通株式を発行すると、株主の所有権が希薄化し、普通株式の取引価格が下落する可能性があります。さらに、権利行使が行われる可能性があるという市場の予想は、実際の行使がない場合でも、当社の普通株式の取引価格を押し下げる可能性があります。さらに、行使の予想は普通株式の空売りを助長し、普通株式の取引価格にさらなる下落圧力をかける可能性があります。
当社の執行役員および取締役の一部は、当社の普通株式の売却を規定する規則10b5-1計画を随時締結しているか、締結する可能性があります。ルール10b5-1プランでは、ブローカーは、執行役員または取締役からのさらなる指示なしに、プランを締結する際に執行役員または取締役が設定したパラメータに従って取引を実行します。ルール10b5-1プランは、状況によっては修正または終了される場合があります。また、当社の執行役員および取締役は、重要な非公開情報を所有していない場合、ルール10b5-1プラン以外の追加の株式を購入または売却することがあります。
追加資本を調達すると、既存の株主が希薄化したり、事業が制限されたり、当社の技術に対する権利を放棄せられたりする可能性があります。
既存の株主は、ATMファシリティ(上記で定義)を含む追加の株式の発行や負債を通じて追加の資金を調達した場合に発生する可能性のある固定支払い債務によって希薄化したり、マイナスの影響を受ける可能性があります。さらに、これらの証券には、当社の普通株式よりも古い権利がある場合があり、当社の事業を制限し、競争力を損なう可能性のある契約または保護権が含まれている場合があります。たとえば、追加の債務を負う能力の制限、知的財産権の取得、売却、ライセンス能力の制限、および当社の事業遂行能力に悪影響を及ぼす可能性のあるその他の運営上の制限などです。
ワラントの投資家によるヘッジ活動は、当社の普通株式の取引価格を押し下げる可能性があります。
私たちは、ワラントの多くの投資家がアービトラージ戦略を採用しようとすることを期待しています。この戦略では、投資家は通常、一定数の普通株式を空売りし、ワラントを保有し続ける間、時間の経過とともにショートポジションを調整します。投資家は、当社の普通株式の空売りの代わりに、またはそれに加えて、当社の普通株式のスワップを行うことで、この種の戦略を実行することもできます。このような市場活動、または今後起こるという市場の認識は、当社の普通株式の取引価格を押し下げる可能性があります。
一般的なリスク要因
当社の取締役、執行役員、および現在の資本金の5%以上の保有者は、当社を実質的に支配しているため、支配権の変更など、株主の承認の対象となる事項の結果に影響を与える能力が制限される可能性があります。
2024年6月30日現在、当社の執行役員、取締役、および当社の普通株式の5%以上を保有するその他の保有者は、発行済み普通株式の過半数を受益所有しています。その結果、当社の執行役員、取締役、および当社の普通株式の5%以上を保有するその他の保有者は、行動を起こした場合、取締役の選任や合併、買収、その他の特別取引の承認など、株主の承認を必要とする事項に影響を与えたり、管理したりすることができます。さらに、現在の取締役、執行役員、および当社の普通株式の5%以上を保有するその他の保有者は、協力して行動することで、当社の経営と業務を管理することができます。また、彼らはあなたと異なる興味を持っているかもしれませんし、あなたが反対する方法で投票したり、あなたの利益に不利になるかもしれません。このような所有権の集中は、当社の支配権の変更を遅延、防止、または阻止する効果があり、株主が当社の売却の一環として当社の普通株式のプレミアムを受け取る機会を奪う可能性があります。
当社の開示管理と手続きでは、すべてのエラーや詐欺行為を防止または検出できない場合があります。財務報告に対する効果的な内部統制を維持できない場合、投資家は財務報告の正確性と完全性に対する信頼を失い、株式の市場価格が下落する可能性があります。
私たちは、取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示しなければならない情報が、SECの規則と形式で指定された期間内に蓄積され、経営陣に伝達され、記録、処理、要約、報告されることを合理的に保証するために、開示管理と手続きを設計しました。私たちは、あらゆる開示管理と手続き、または内部統制と手続きは、どれほどよく考えられ、運営されても、統制システムの目的が満たされているという絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できないと考えています。
これらの固有の制限には、意思決定の判断には誤りがあるという現実や、単純なエラーやミスが原因で故障が起こる可能性があるという現実が含まれます。さらに、一部の人の個々の行為、または共謀によって統制を回避することができます
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2人以上の人、またはコントロールの不正な無効化によって。したがって、当社の管理システムには固有の制限があるため、エラーや詐欺による虚偽表示が発生し、検出されない場合があります。
2002年のサーベンス・オクスリー法(「サーベンス・オクスリー法」)では、とりわけ、財務報告と開示の管理と手続きに関する効果的な内部統制を維持することが義務付けられています。特に、サーベンス・オクスリー法の第404(a)条で義務付けられているように、財務報告に対する内部統制の有効性を経営陣が報告できるように、財務報告に対する内部統制のシステムおよびプロセスの評価とテストを実施する必要があります。また、サーベンス・オクスリー法のセクション404(b)(「セクション404」)では、独立監査人が財務報告に対する当社の内部統制について意見を表明することを義務付けています。正確な財務諸表を適時に作成できるように適切な内部統制を実施することは、費用と時間のかかる作業であり、頻繁に評価する必要があります。財務報告に対する効果的な内部統制を維持できない場合、適切、正確、またはタイムリーな財務情報がない可能性があります。独立登録公認会計士事務所が不利な報告を発行したり、公開企業としての報告義務を果たせなかったり、SECまたは第404条の要件を遵守できなかったりする可能性があります。その結果、当社の財務諸表が修正されたり、登録ブローカー・ディーラーが当社の普通株式で市場を作ることができないなどの制裁措置が課されたり、規制当局による調査が行われたりする可能性があります。当社が報告要件を満たせなかったこと、法的および規制上の要件を遵守できなかったこと、または会計、報告、または管理上の問題の開示によって引き起こされたそのような行動やその他の否定的な結果は、当社の証券および事業の取引価格に悪影響を及ぼす可能性があります。財務報告に対する内部統制に重大な弱点があると、資金調達能力が低下したり、資金調達のコストが増加したりする可能性もあります。当社が第404条の要件を遵守できない場合、または当社または当社の独立登録公認会計士事務所が財務報告に対する内部統制の有効性について意見を述べることができない場合、投資家は当社の財務報告の正確性と完全性に対する信頼を失い、株式の市場価格が下落し、ナスダック、SEC、またはその他の規制当局による制裁または調査の対象となり、追加の財務を要求される可能性がありますと管理リソース。
当社の修正および改訂された法人設立証明書、改正および改訂された付則およびデラウェア州法により、第三者が当社を買収できなくなる可能性があります(買収が株主に利益をもたらす場合でも)。また、株主が当社の経営陣に取って代わる能力を制限したり、投資家が当社の普通株式に支払っても構わないと思っている価格を制限したりする可能性があります。
当社の修正および改訂された法人設立証明書、および修正および改訂された付則は、第三者が当社の支配権を取得することをより困難にしたり、第三者が当社の支配権を取得しようとすることを思いとどまらせたりする効果をもたらす可能性があります。これらの規定は、会社の支配権の変更を遅らせたり妨げたりする可能性があり、投資家が将来当社の普通株式に支払う可能性のある価格を制限する可能性があります。さらに、デラウェア州法人として、当社はデラウェア州一般会社法の第203条の買収防止条項の対象となります。この条項は、デラウェア州法人が利害関係のある株主(法令で定義されているとおり)と法令で定められている企業結合を、その人が最初に利害関係のある株主になった取引日から3年間、行うことを禁じています。ただし、事前に企業結合が承認されている場合を除きます独立取締役の過半数、または少なくとも3分の2の独立取締役の保有者発行済みの利害関係のない株式。デラウェア州一般会社法の第203条の適用は、当社の支配権の変更を遅らせたり妨げたりする効果もあります。
当社の修正および改訂された設立証明書は、デラウェア州チャンスリー裁判所および米国連邦地方裁判所が、当社と株主との間の実質的にすべての紛争の専属的法廷となることを規定しています。これにより、株主が当社または当社の取締役、役員、従業員との紛争について有利な司法裁判所を得る能力が制限される可能性があります。
当社の修正および改訂された法人設立証明書は、デラウェア州の法定法または慣習法に基づく特定の訴訟または手続きの唯一の法廷をデラウェア州チャンスリー裁判所と定めています。さらに、当社の修正および改訂された法人設立証明書は、米国連邦地方裁判所が、証券法に基づいて生じる訴因を主張するあらゆる苦情を解決するための唯一の法廷となることを規定しています。このような法廷選択条項により、株主が当社または当社の取締役、役員、その他の従業員との紛争に有利と判断した訴訟を司法裁判所に申し立てることが制限される場合があります。裁判所が、修正および改訂された当社の設立証明書に含まれる法廷条項の選択が適用不可能または執行不能であると判断した場合、他の法域でのそのような訴訟の解決に関連して追加費用が発生する可能性があります。
純営業損失の繰越金やその他の税属性の使用能力は限られている場合があります。税務査定を行う必要がある場合、純営業損失の繰越だけでなく、当社の経営成績や財政状態にも影響する可能性があります。
2023年12月31日現在、米国連邦および州の純営業損失(「NOL」)の繰越額は、それぞれ1億9,500万ドルと3億280万ドルで、将来の課税所得を相殺できる可能性があります。2023年12月31日現在、連邦税額控除総額は750万ドルで、将来の納税義務を相殺するために使用できます。特定のNOLと税額控除の繰越は、2039年に期限切れになります。NOL繰越と税額控除繰越の使用は、現在または将来の課税所得など、多くの要因によって異なりますが、保証はできません。
さらに、2023年12月、イスラエルの税務当局は、イスラエルの子会社から知的財産権をライセンスするための2019年の再編および会社間取引は、知的財産権の売却として扱われるべきだという税務評価を発表しました。この問題が訴訟にかけられ、イスラエルの税務当局がその立場を首尾よく維持でき、当社が税務査定を支払う必要がある場合、当社のNOLの繰越額に影響が及び、当社の経営成績と財政状態に重大かつ悪影響が及ぶ可能性があります。2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書のパートII、項目8に記載されている連結財務諸表の注記IIの項目7「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析—重要な会計上の見積もり—所得税」および連結財務諸表の注記9でさらに説明されています。
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訴訟費用と訴訟の結果は、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
時々、通常の事業運営の過程で、証券訴訟、雇用問題、患者および従業員の個人情報のセキュリティ、協力者やライセンサーとの契約関係、知的財産権に関する訴訟の対象となることがありますが、これらに限定されません。第三者からの請求から身を守るために訴訟を起こしたり、第三者に対する当社の権利を行使したりするための訴訟は、多額の費用やリソースの流用を招き、当社の事業、財務状況、経営成績、またはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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アイテム 2.株式の未登録売却と収益の使用。
[なし]。
アイテム 3.シニア証券のデフォルトです。
[なし]。
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示。
該当しません。
アイテム 5.その他の情報
ルール10b5-1 トレーディングプラン
オン
2024年6月30日に終了した会計四半期中に、当社の他の取締役または第16条役員のいずれも、規則10b5-1取引契約または非規則10b5-1取引契約(いずれの場合も、規則S-Kの項目408(a)で定義されています)を採用または終了しませんでした。
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アイテム 6.展示品。
示す 番号 |
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説明 |
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2.1 |
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2019年9月17日付けの、89Bio Ltd.、当社およびその株主による、または89Bio Ltd.、当社およびその株主間の拠出および交換契約(2019年10月11日に提出された当社のフォームS-1の別紙2.1としてSECに提出)。 |
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3.1 |
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修正され改訂された2番目の法人設立証明書(2019年11月15日に提出された会社のフォーム8-Kの別紙3.1としてSECに提出)。 |
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3.2 |
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89bio, Inc.(2023年6月9日に提出された会社のフォーム8-Kの別紙3.1としてSECに提出された2番目の修正および改訂された設立証明書)の修正証明書。 |
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3.3 |
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会社の第3次修正および改訂細則(2023年11月14日に提出されたフォーム8-Kに関する会社の最新報告書の別紙3.1としてSECに提出)。 |
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4.1 |
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登録者の普通株券の見本(2019年10月28日に提出された会社のフォームS-1/Aの別紙4.1としてSECに提出)。 |
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4.2 |
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シリコンバレー銀行の普通株式購入ワラントの形式(2020年4月13日に提出された当社のフォーム8-Kの別紙4.1としてSECに提出)。 |
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4.3 |
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シリコンバレー銀行の普通株式購入ワラントの形式(2021年6月4日に提出されたフォーム8-Kの最新報告書の別紙4.1としてSECに提出されました)。 |
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4.4 |
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保証書の形式(2022年7月1日に提出された会社のフォーム8-Kの別紙4.1としてSECに提出されました)。 |
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4.5 |
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事前積立保証書の形式(2022年7月1日に提出された会社のフォーム8-Kの別紙4.2としてSECに提出)。 |
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4.6 |
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K2 HealthVentures LLCの普通株式を購入するワラントの形式(2023年2月2日に提出された会社のフォーム8-K/Aの別紙4.1としてSECに提出されました)。 |
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4.7 |
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事前資金付きワラントの形式(2023年12月8日に提出されたフォーム8-Kに関する会社の最新報告書の別紙4.1としてSECに提出)。 |
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10.1* |
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2024年4月4日付けの、当社とBiBoバイオファーマ・エンジニアリング株式会社との間の協力契約 |
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31.1* |
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1934年の証券取引法に基づく規則13a-14(a)および15d-14(a)に基づく最高執行役員の認定。 |
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31.2* |
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1934年の証券取引法に基づく規則13a-14(a)および15d-14(a)に基づく最高財務責任者の認定。 |
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32# |
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米国法第18条第1350条に基づく最高執行役員および最高財務責任者の認定。 |
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101.インチ* |
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インラインXBRLインスタンス文書-XBRLタグがインラインXBRL文書に埋め込まれているため、インスタンス文書はインタラクティブデータファイルには表示されません |
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101.SCH* |
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リンクベース文書が埋め込まれたインラインXBRLタクソノミー拡張スキーマ |
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104 |
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フォーム10-Qの会社の四半期報告書の表紙は、インラインXBRLでフォーマットされ、別紙101に含まれています |
* ここに提出。
# ここに記載されており、証券取引法第18条の目的上「申請」されたとはみなされません。また、1933年の証券法(改正版)または証券取引法に基づく出願に参照として組み込まれているとはみなされません。
この展示の一部は、(i)重要ではなく、(ii)会社によって非公開または機密として扱われているため、アスタリスクを付けて編集されています。
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署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
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89bio, Inc. |
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日付:2024年8月5日 |
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作成者: |
/s/ ローハン・パレカー |
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ローハン・パレカーさん |
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最高経営責任者 (最高執行役員) |
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日付:2024年8月5日 |
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作成者: |
/s/ ライアン・マーティンズ |
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ライアン・マーティンズ 最高財務責任者 |
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(最高財務会計責任者) |
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