別紙99.1

CRISPR Therapeuticsは、ビジネスの最新情報を提供し、2024年第2四半期の財務結果を報告します

-世界中で35を超える認定治療センター（ATC）がCASGEVY™ のために活動しており、7月中旬の時点で、約20人の患者が全地域で細胞を採取しています-

-CD19とCD70をそれぞれ対象に、複数の適応症にわたって、次世代のCAR t製品候補であるCTX112™ とCTX131™ の臨床試験が進行中です-

-全身性エリテマトーデス（SLE）のCTX112と血液悪性腫瘍のCTX131の臨床試験が開始されました-

-ANGPTL3とLPAをそれぞれ対象とした生体内遺伝子編集製品候補であるCTX310™ とCTX320™ の臨床試験が進行中です-

-1型糖尿病（T1D）の治療のための同種遺伝子、低免疫、遺伝子編集、幹細胞由来の製品であるCTX211™ の臨床試験が進行中です-

-2024年6月30日現在、約20億ドルの現金、現金同等物、有価証券を含む堅調な貸借対照表-

スイスのツーク、ボストン、2024年8月5日 — 重篤な疾患に対する革新的な遺伝子ベースの医薬品の開発に焦点を当てたバイオ医薬品企業であるCRISPR Therapeutics（ナスダック：CRSP）は本日、2024年6月30日までの第2四半期の決算を発表しました。

CRISPR Therapeuticsの最高経営責任者兼会長であるサマース・クルカルニ博士は、「CASGEVYの発売の勢いが続いていることに加えて、パイプラインの残りの部分でも大きな進歩を遂げています」と述べています。「私たちは、腫瘍学と自己免疫の適応症の両方でクラス最高となる可能性を秘めた次世代のCD19指向のCAR T細胞プログラムであるCTX112を推進し続けています。血液悪性腫瘍を対象としたCTX131の臨床試験を開始し、生体内向けプログラムであるCTX310とCTX320で用量を増やし続けています。私たちは初期段階の発見の取り組みを通じて目覚ましい進歩を遂げており、必要としている患者に複数の革新的な医薬品を提供するという私たちの使命を実現する絶好の立場にあります。」

最近のハイライトと展望

CASGEVY™（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）について

CASGEVY™ は、SCDまたはTdTの適格な患者を対象とした、非ウイルス性のex vivoCRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法です。患者自身の造血幹細胞と前駆細胞を、BCL11A遺伝子の赤血球特異的エンハンサー領域で編集します。この編集により、赤血球に高レベルの胎児ヘモグロビン（HbF; ヘモグロビンF）が生成されます。HbFは、胎児の発育中に自然に存在する酸素運搬ヘモグロビンの形態で、出生後に成人のヘモグロビンに切り替わります。CASGEVYは、SCD患者ではVOC、TdT患者の場合は輸血が必要なVOCを削減または排除することが示されています。CASGEVYは、対象となる患者さんを対象に、複数の法域で特定の適応症に対して承認されています。

CRISPRセラピューティクスとバーテックスのコラボレーションについて

CRISPR TherapeuticsとVertexは2015年に戦略的研究協力を締結しました。これは、CRISPR/Cas9を使用して、ヒトの病気の根底にある遺伝的原因を対象とした潜在的な新しい治療法を発見および開発することに焦点を当てています。CASGEVYは、共同研究プログラムから生まれた最初の潜在的な治療法です。修正されたコラボレーション契約に基づき、Vertexは現在、CASGEVYのグローバルな開発、製造、商品化を主導し、CRISPR Therapeuticsでプログラムの費用と利益を世界中の60対40に分割しています。VertexはCASGEVY™ の製造元であり、独占ライセンス保持者です。

CTX112について

CTX112は、腫瘍学と自己免疫の適応症の両方を対象に開発されています。CTX112は、差別化クラスター19（CD19）を対象とする次世代の完全所有の同種CAR t製品候補です。CARTの効力を高め、枯渇時のCARを減らすように設計された追加の編集が組み込まれています。CTX112は、少なくとも2種類の治療を受けたことがある再発または難治性のCD19陽性B細胞悪性腫瘍の成人患者を対象に、製品候補の安全性と有効性を評価するために現在進行中の臨床試験で調査中です。さらに、同社は全身性エリテマトーデスを対象としたCTX112の臨床試験を開始しました。

CTX131について

CTX131は、固形腫瘍とT細胞リンパ腫（TCL）を含む血液悪性腫瘍の両方のために開発されています。CTX131は、さまざまな固形腫瘍や血液悪性腫瘍に発現する抗原である分化クラスター70（CD70）を対象とした、次世代の完全所有の同種CAR t製品候補です。CTX131には、CAR tの効力を高め、CARの消耗を抑えるように設計された追加の編集が組み込まれています。CTX131は、再発または難治性の固形腫瘍の成人患者を対象とした製品候補の安全性と有効性を評価するために設計された臨床試験で調査されています。さらに、TCLを含む血液悪性腫瘍を対象としたCTX131の臨床試験を開始しました。

In Vivoプログラムについて

CRISPR Therapeuticsは、CRISPR/Cas9を肝臓に送達するための独自のLNPプラットフォームを確立しました。同社の生体内ポートフォリオには、主要な治験プログラムであるCTX310（アンジオポエチン関連タンパク質3（ANGPTL3）向け）とCTX320（リポタンパク質（a）[Lp（a）] の重要な成分であるapo（a）をコードする遺伝子であるLPA向け）が含まれ、心血管疾患の2つの検証済み治療標的を対象としています。CTX310とCTX320は、それぞれヘテロ接合型家族性高コレステロール血症、?$#@$接合型家族性高コレステロール血症、混合性脂質異常症、または重度の高トリグリセリド血症の患者、およびリポタンパク質（a）が高い患者を対象に臨床試験中です。さらに、同社の研究および前臨床開発候補には、それぞれ難治性高血圧症にアンジオテンシノーゲン（AGT）を、急性肝ポルフィリン症（AHP）に5'-アミノレブリン酸シンターゼ1（ALAS1）を標的とするCTX340とCTX450が含まれます。

CTX211について

CTX211は、1型糖尿病（T1D）の治療を目的とした、同種遺伝子で遺伝子編集された幹細胞由来の治験薬で、細胞の免疫力を低下させ、細胞の健康を高めることを目的とした遺伝子編集が組み込まれています。この免疫回避型細胞補充療法は、患者がブドウ糖に反応して自分でインスリンを生成できるように設計されています。T1Dの治療のためのCTX211の第1相臨床試験が進行中です。

CRISPR セラピューティクスについて

10年以上前の創業以来、CRISPR Therapeuticsは、遺伝子編集の分野でプログラムを進める研究段階の企業から、史上初のCRISPRベースの治療法の歴史的承認を最近祝い、ヘモグロビノパシー、腫瘍学、再生医療、心臓血管、自己免疫、希少疾患など、幅広い疾患分野にわたる多様な製品候補を持つ企業へと変貌を遂げました。CRISPR Therapeuticsは、鎌状赤血球症または輸血依存性ベータサラセミアの治療を研究するために、2018年に史上初のCRISPR/Cas9遺伝子編集療法をクリニックに導入しました。2023年後半から、CASGEVY™（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）が一部の国で承認されました。ノーベル賞を受賞したCRISPR科学は、生物医学研究に革命をもたらし、潜在的に変革をもたらす新しいクラスの医薬品を生み出す可能性を秘めた、強力で臨床的に検証されたアプローチです。CRISPR Therapeuticsは、その取り組みを加速し拡大するために、バイエルやバーテックスファーマシューティカルズなどの大手企業と戦略的パートナーシップを確立しました。CRISPR Therapeutics AGはスイスのツークに本社を置き、米国子会社CRISPR Therapeutics, Inc. は完全子会社で、研究開発部門はマサチューセッツ州ボストンとカリフォルニア州サンフランシスコにあり、事業所は英国のロンドンにあります。詳細については、www.crisprtx.comをご覧ください。

CRISPR THERAPEUTICS® 標準文字マークとデザインロゴ、CTX112™、CTX131™、CTX211™、CTX310™、CTX320™、CTX340™、CTX450™ は、CRISPR Therapeutics AGの商標および登録商標です。CASGEVY™ のワードマークとデザインは、バーテックスファーマシューティカルズ社の商標です。他のすべての商標と登録商標は、それぞれの所有者に帰属します。

CRISPR治療薬の将来の見通しに関する声明

歴史的事実ではない事項に関するこのプレスリリースに含まれる記述は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」です。そのような記述はリスクと不確実性の影響を受けやすいため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述によって明示または暗示されているものと大きく異なる場合があります。このような記述には、次のいずれかまたはすべてに関する記述が含まれますが、これらに限定されません。(i) CRISPR Therapeuticsの前臨床試験、臨床試験およびパイプライン製品およびプログラム（製造能力、そのような研究および試験の状況、新しい適応症への拡大の可能性、データ、安全性、有効性全般に関する期待を含みますが、これらに限定されません）。（ii）戦略、目標、予想される財務実績、および現金資源の十分性を含みますが、これらに限定されません。（iii））規制当局への提出と承認（スケジュールを含む）および規制当局のその他の決定に関する期待、（iv）そのコラボレーションから期待される利益、および（v）CRISPR/Cas9遺伝子編集技術と治療法の治療的価値、開発、および商業的可能性（他の治療法との比較を含む）。将来の見通しに関する記述の不確実な性質の一因となるリスクには、フォーム10-kの最新の年次報告書およびCRISPR Therapeuticsが米国証券取引委員会に提出したその他のその後の提出書類の「リスク要因」という見出しで説明されているリスクと不確実性が含まれますが、これらに限定されません。既存の投資家および将来の投資家は、これらの将来の見通しに関する記述は、作成された日付の時点でのみ述べられているので、過度に信頼しないように注意してください。法律で義務付けられている場合を除き、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新または改訂する義務や約束を否認します。

このプレスリリースは、CRISPR/Cas9遺伝子編集の治験薬について説明しており、それらの治験中の治療法またはそのような治験中の治療法の使用に関する有効性や安全性についての結論を伝えることを意図したものではありません。治験中の治療法が臨床開発を正常に完了したり、該当する規制当局から承認を得たりするという保証はありません。

投資家の連絡先:

スーザン・キム

+1-617-307-7503

susan.kim@crisprtx.com

メディア連絡先:

レイチェル・イーデス

+1-617-315-4493

rachel.eides@crisprtx.com

CRISPR Therapeutics AG

要約連結営業報告書

（未監査、株式データおよび1株あたりのデータを除く千単位）

CRISPR Therapeutics AG

要約された連結貸借対照表データ

(未監査、千単位)